附件99.1

簡明綜合收益表(未經審計)

簡明綜合全面收益表(未經審計)

1

精簡合併資產負債表(未經審計)

2

簡明綜合權益變動表(未經審計)

3

簡明合併現金流量表(未經審計)

4

財務報表附註

截至2021年9月30日的9個月

沉默治療公司及其子公司(統稱“集團”)主要參與RNA療法的發現、交付和開發。沉默治療公司(“本公司”)是一家在英格蘭和威爾士註冊的股份有限公司，公司編號02992058，是本集團的最終母公司。該公司的註冊辦事處為倫敦伊斯卡斯爾街27號，郵編為W1W 8DH，主要營業地點為倫敦哈默史密斯路72號，郵編為W14 8。

這些精簡的中期財務報表於2021年11月15日獲準發佈。

這些精簡的中期財務報表不包括2006年公司法第434條所指的法定賬户。截至2020年12月31日的年度法定賬目於2021年3月31日由董事會批准，並交付公司註冊處處長。審計師關於這些賬目的報告是無保留的，不包含重點事項段落，也不包含根據2006年公司法第498條的任何聲明。

這些財務報表沒有經過審查或審計。

編制依據和會計政策

沉默治療公司於2021年1月1日在其合併財務報表中過渡到英國採用的國際會計準則。這一變化構成了會計框架的變化。然而，框架的改變對報告期內的確認、計量或披露沒有影響。

這份截至2021年9月30日的9個月報告期的簡明綜合中期財務報告是根據國際會計準則理事會(IASB)發佈的國際會計準則第34號中期財務報告(IAS 34)編制的。

中期報告不包括年度財務報告中通常包括的所有類型的附註。因此，本報告應與截至2020年12月31日的年度報告一併閲讀，該年度報告是按照國際會計準則編制的，符合國際會計準則理事會發布的“國際財務報告準則”的要求。

所採用的會計政策與上一財政年度及相應中期報告期的會計政策一致。

中期財務報表的編制要求管理層作出判斷、估計和假設，這些判斷、估計和假設會影響會計政策的應用以及資產和負債、收入和費用的報告金額。實際結果可能與這些估計不同。

在編制此等簡明中期財務報表時，管理層在應用本集團會計政策時作出的重大判斷及估計不確定性的主要來源已於第21頁的“關鍵會計政策、判斷及估計”一節披露。

2.持續經營的企業

該等財務報表乃按持續經營基準編制，並假設本集團將在可預見的未來繼續營運。

自2020年以來，新冠肺炎(CoronaVirus)大流行一直在歐洲、英國和美國流行，該集團在這些地區開展了主要業務。集團開展業務的那些國家的政府以及與我們開展業務的外部各方國家的政府都施加了重大限制。

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公事。為遵守此等限制，本集團及其僱員已適應新的工作安排，以確保在中短期內在合理可行範圍內業務的連續性。到目前為止，這已被證明是有效的，在此期間，管理層與所有員工保持着強大的溝通渠道。

大流行給集團帶來的主要風險是研發活動可能放緩，包括臨牀試驗數據可能連鎖性延遲，以及在相對不活躍時期持續的固定成本。雖然這將導致本集團的現金跑道在中期內延長，但長期而言，這些因素可能會限制本集團實現其公司目標的能力。此風險已因收到與阿斯利康合作有關的預付款60,000,000美元(47,900,000 GB)、私募4,500萬美元(扣除開支後約4,200萬美元/GB 3,080萬)，以及預期於2021年12月中旬收到與2021年10月14日執行的Hansoh合作有關的預付款(扣除預扣税項)1,440萬美元，所有這些均大幅增加了本集團的預測基準現金跑道。

根據目前的經營預測及計劃，並考慮於2021年9月30日的現金、現金等價物及定期存款，董事有信心本集團至2023年初有足夠資金。因此，他們繼續採用持續經營基礎編制財務報表。

3.收入

截至2021年9月30日止九個月的合作協議收入涉及本集團於2019年7月與Mallinckrodt plc、武田藥業有限公司於2020年1月及阿斯利康於2020年3月簽訂的研究合作協議。

截至2021年9月30日的9個月的收入包括8,728k GB的研究協作收入(截至2020年9月30日的9個月：GB 2983k)和273k的特許權使用費收入(截至2020年9月30日的9個月：GB 151k)。

根據我們與Mallinckrodt的合作協議，我們在2019年收到了1640萬GB(2000萬美元)的預付款，並有資格獲得指定的開發、監管和商業里程碑付款。在截至2021年9月30日的9個月中，我們收到了290萬GB(或400萬美元)的里程碑式付款，而在截至2020年9月30日的9個月中，我們收到了140萬GB(或200萬美元)的里程碑付款。除了這些付款外，Mallinckrodt還同意資助我們的一些研究人員和臨牀前開發費用。根據IFRS 15，我們根據IFRS 15確認預付款、里程碑付款、人員費用付款和其他研究資金付款。在截至2021年9月30日的9個月內，我們根據本協議確認了總計640萬GB的收入。他説：

根據我們與阿斯利康的合作協議，我們在2020年收到了1710萬GB(2000萬美元)的預付款，2021年5月又收到了3080萬GB(4000萬美元)的預付款。我們根據IFRS 15確認預付款和里程碑付款。在截至2021年9月30日的9個月中，我們根據本協議確認了總計180萬GB的收入。

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我們於2020年1月7日與武田簽訂了一項技術評估協議，以探索我們的平臺針對武田控制的一個新的、未披露的目標產生siRNA分子的潛力。根據我們的合作協議，在截至2020年12月31日的一年中，我們收到了160萬GB(200萬美元)的里程碑式付款。根據IFRS 15，隨着時間的推移，我們確認了里程碑式的付款。截至2021年9月30日，我們在技術評估協議下的活動實際上已經完成。我們可能會在未來的某個時候談判達成一項獨家後續許可和合作協議，涵蓋武田的目標。

4.細分市場報告

經營分部的報告方式與向董事會提供的內部報告一致。首席運營決策者(CODM)，他已被確定為首席執行官，負責分配資源和評估運營部門的業績。

在截至2021年9月30日的9個月和截至2020年9月30日的9個月，CODM確定該集團有一個業務部門，即基於RNAi的藥物的開發。這與向高級管理層彙報是一致的。CODM內部使用的信息與財務報表中披露的信息相同。

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5.普通股每股虧損(基本及攤薄)

每股虧損乃根據截至2021年9月30日止九個月税後虧損GB 29,976k(截至2020年9月30日止九個月：虧損GB 20,107k)及截至2021年9月30日止九個月已發行加權平均普通股88,670,141股(截至2020年9月30日止九個月：81,360,203股)計算。截至2021年9月30日止三個月，每股虧損乃根據税後虧損9,929k(截至2020年9月30日止三個月：虧損9,078k)及截至2021年9月30日止三個月已發行加權平均普通股89,740,014股(截至2020年9月30日止三個月：82,826,351股)計算。

截至2021年9月30日和2020年9月30日的未償還期權被認為是反攤薄的，因為集團正在虧損。

6.商譽

7.衍生金融工具

與未平倉遠期貨幣合約相關的衍生金融工具，通過損益表以公允價值計量。公允價值是根據來自獨立金融市場數據提供商的數據計算得出的，這些數據來自一家獨立的金融市場數據提供商，使用截至2020年12月31日的中期市場收盤數據。2020年12月31日生效的衍生品合約於2021年5月28日結清。

衍生工具的公允價值是根據國際財務報告準則第13號的第2級投入計算的。

在場外衍生工具的情況下，未在活躍市場交易的金融工具的公允價值是使用估值技術確定的，這種估值技術最大限度地利用了可觀察到的市場數據，並儘可能少地依賴於實體特定的估計。由於公允價值工具所需的所有重大投入均可觀察到，因此該衍生金融工具計入第2級。

用於評估這種衍生工具價值的具體估值技術是基於遠期匯率的未來現金流的現值，相對於基於年終匯率的價值。

衍生公允價值變動在損益表中“其他(虧損)/收益-淨額”項下披露。截至2021年9月30日止九個月期間，於2021年5月結清的衍生金融工具的收益(102萬英磅)與應收賬款的相關虧損(102萬英磅)相符，因此對損益表的淨影響為零。

8.合約責任

合同負債包括與Mallinckrodt、武田和阿斯利康研究合作有關的全部遞延收入。當前合同負債是指預計將於#年報告的收入數額。

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接下來的12個月與向我們的合作伙伴開具發票的金額相關。當前和非當前合同負債僅包括充值費用和截至2021年9月30日實現的里程碑。

9.課税

截至2021年9月30日的9個月(截至2020年9月30日的9個月：580萬GB)，確認了一項380萬GB的流動税收資產，用於研究和開發税收抵免。於二零二零年九月三十日的資產包括截至二零二零年九月三十日止九個月的研發活動280萬GB及截至2019年12月31日止年度的300萬GB。此外，在2021年第三季度，我們在截至2020年12月31日的年度獲得了440萬GB的研發税收抵免，這導致在截至2020年12月31日的年度內記錄的抵免又調整了90萬GB。

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10.資本儲備

本集團只有一類股份。所有普通股都有平等的投票權，並享有同等的股息分配權利。

於二零二一年二月五日，本集團宣佈向新的及現有機構及認可投資者定向配售2,022,218股本公司美國存托股份(“ADS”)，每股相當於三股普通股，每股ADS 22.5美元(“定向增發”)。在扣除約240萬GB的配售代理費和其他費用之前，私募的總收益為4500萬美元(約3300萬GB)。融資財團包括Adage Capital Management LP、BVF Partners L.P.、Cononance Capital、Great Point Partners LLC和其他投資者。

2021年10月15日，該公司向證券交易委員會提交了一份F-3表格的註冊聲明，涵蓋了不時在一次或多次發行中發行、發行和出售證券的情況。首次公開募股的總價格不超過300,000,000美元，其中包括根據與Jefferies LLC於2021年10月15日簽署的公開市場銷售協議，可能發行和出售的美國存託憑證的最高總髮行價為100,000,000美元。

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本公司還於2021年10月15日宣佈，擬自2021年11月30日起取消在AIM交易的本公司每股面值0.05 GB普通股的准入。股東於2021年11月1日批准退市。本公司普通股在AIM的最後交易日為2021年11月29日。本公司擬保留美國存託憑證在納斯達克全球市場(“納斯達克”)上市，股票代碼為SLN。納斯達克全球市場有望成為公司股權證券的主要交易場所。

本公司在截至2021年9月30日的9個月內發行的股份詳情如下：

11.關聯方交易

本集團與其附屬公司(關聯方)之間的交易已於合併時註銷，並未於本附註中披露。

截至2021年9月30日的9個月內，本集團向Iain Ross董事控制的公司Gladstone Partners Limited支付了GB NIL(截至2020年9月30日的9個月：GB 75K)。應付款項在有關期間結束前結清。

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管理層對財務狀況和經營成果的探討與分析

您應該閲讀以下對財務狀況和經營業績的討論和分析，以及我們截至2021年9月30日的三個月和九個月的未經審計的財務報表，以及作為本報告附件99.1以Form 6-K格式包含的這些財務報表的相關注釋。

本次討論中有關我們業務計劃和戰略的陳述，包括對我們未來流動性和資本資源的預期，以及其他非歷史性陳述，都是前瞻性陳述。這些前瞻性陳述會受到許多風險和不確定因素的影響，包括本報告附件99.1所述的風險和不確定因素。我們的實際結果可能與任何前瞻性陳述中包含或暗示的結果大不相同。

概述

沉默治療公司(“我們”、“公司”或“沉默”)是一家生物技術公司，專注於發現和開發含有短幹擾核糖核酸(SiRNA)的新分子，以抑制特定目標基因的表達，這些基因被認為在具有重大未得到滿足的醫療需求的疾病的病理中發揮作用。我們的siRNA分子旨在利用人體的自然RNA幹擾機制，即RNAi，通過與細胞中編碼特定靶向疾病相關蛋白的信使RNA或mRNA分子特異性結合和降解來實現。通過降解編碼疾病相關蛋白的信息，該蛋白的產量會減少，其活性水平也會降低。在RNAi治療領域，這種疾病相關蛋白產量和活性的減少被稱為“基因沉默”。我們專有的mRNAi GOLD™(GalNAc寡核苷酸發現)平臺是一個精密工程藥物平臺，旨在精確定位和“沉默”肝臟中特定的疾病相關基因，這是一個巨大的機遇。使用我們的mRNAi GOLD™平臺，我們已經為我們的內部開發管道以及與第三方合作伙伴的外部許可項目生成了候選的siRNA產品。2021年5月，我們展示了來自我們的mRNAi GOLD平臺的第一批臨牀數據，該平臺成功地將臨牀前模型的結果轉化為人類。

我們的專利臨牀計劃包括SLN360和SLN124，SLN360旨在解決先天高脂蛋白(A)或脂蛋白(A)攜帶者在降低心血管風險方面普遍存在的高需求，SLN124旨在治療罕見的血液疾病，包括地中海貧血和骨髓增生異常綜合徵(MDS)以及真性紅細胞增多症(PV)。我們正在對Lp(A)≥水平高達60 mg/dL的健康個體進行阿波羅1期單次遞增劑量研究中評估SLN360。2021年8月，我們宣佈完成SLN360單次上升劑量研究的登記，我們預計2022年第一季度將公佈背線數據。我們正在對地中海貧血和MDS患者的Gemini II階段1單次遞增劑量研究中的SLN124進行評估。我們預計2022年第三季度這兩項研究的背線數據。2021年5月，我們報告了SLN124雙子座健康志願者研究的陽性背線結果，這是我們的mRNAi GOLD™平臺的第一個臨牀數據。SLN124健康志願者研究證明瞭支持正在進行的地中海貧血和MDS患者SLN124階段研究的安全性和機制證明。

我們的合作渠道包括與領先製藥公司的持續研發合作，如阿斯利康(或阿斯利康)、美贊臣(Mallinckrodt Plc)、武田製藥有限公司(Takeda Pharmtics Company Limited)或武田翰森製藥株式會社(Takeda and翰森製藥Company Limited)或漢索(Hansoh)。這些合作總共代表了多達14個流水線項目和高達60億美元的潛在里程碑加上特許權使用費。

大約有14000個肝臟表達的基因，其中只有1%左右是公知的siRNA的靶標。我們的目標是通過建設和推進我們的專有和合作管道，最大限度地利用我們的mRNAi Gold™平臺的巨大機遇。通過這種混合模式，我們計劃從2023年開始，通過每年提供2-3個初始新藥申請，大幅擴大我們的mRNAi GOLD™平臺項目組合。

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近期企業亮點

我們在2021年10月21日舉辦了研發日，提供了我們的mRNAi Gold™平臺和流水線的最新信息。這些更新包括：

專有管道

SLN360

SLN124

合作管道

從AIM退市

貨架備案登記

即將舉行的活動和預期的數據里程碑

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與阿斯利康達成合作協議

2020年3月，我們與阿斯利康簽署了一項合作協議，以發現、開發和商業化用於治療心血管、腎臟、代謝和呼吸系統疾病的siRNA療法。根據該協議，阿斯利康於2020年5月向我們預付了2,000萬美元現金(於付款日相當於1,710萬GB)，並於2021年5月收到另外3,080萬GB(4,000萬美元)。2020年3月，阿斯利康的一家附屬公司也認購了4,276,580股新普通股，總認購價為2000萬美元。

我們預計在合作的頭三年內啟動五個目標的工作，阿斯利康可以選擇將合作擴展到另外五個目標。阿斯利康(AstraZeneca)已同意在行使每一項合作額外目標的選擇權時支付1000萬美元。對於每個選定的目標，我們將有資格在達到與啟動指定臨牀試驗、接受指定監管文件和在指定司法管轄區進行首次商業銷售相關的里程碑時，獲得高達1.4億美元的潛在里程碑付款。對於每個選定的目標，我們還將有資格在達到指定的年度淨銷售額水平後，獲得高達2.5億美元的潛在商業里程碑付款，以及按淨銷售額的百分比(從較高的個位數到較低的兩位數)的分級特許權使用費。

我們繼續按計劃推進每個已確定目標的研發工作計劃，並與我們的協作合作伙伴達成一致。

與Mallinckrodt的合作協議

2019年7月，我們與Mallinckrodt plc的全資子公司Mallinckrodt Pharma IP Trading DAC達成了一項合作協議，開發RNAi藥物靶點並將其商業化，旨在沉默補體介導的疾病中的補體級聯。根據這項協議，我們向Mallinckrodt授予了我們的C3靶向項目SLN500的全球獨家許可，並有權從我們那裏獲得另外兩個補體介導的疾病靶點的許可。Mallinckrodt在2020年7月行使了期權，從我們那裏獲得了另外兩個補充目標的許可。

雖然我們負責每個病例的第一階段臨牀試驗，但Mallinckrodt將按照與準備和進行第一階段臨牀試驗相關的全職等值(FTE)基礎為我們的所有研究人員費用提供資金。我們還負責為臨牀前活動和第一階段臨牀試驗提供藥物產品，但與第一階段試驗相關的任何製造費用將由Mallinckrodt支付。在第一階段臨牀試驗完成後，Mallinckrodt將承擔臨牀開發和潛在的全球商業化責任。

這項合作為最初的C3目標提供了總計高達1億美元的潛在額外開發和監管里程碑付款，為兩個可選的補體介導的疾病目標提供了高達1.4億美元的付款，這些里程碑涉及在特定司法管轄區啟動特定的臨牀試驗，以及在收到特定當局的監管批准後，每種情況下都針對多個適應症。如果每個計劃的授權產品年淨銷售額達到指定水平，我們還有資格獲得最高5.625億美元的潛在商業里程碑付款。我們還有資格從每個計劃的許可產品的淨銷售額中獲得低兩位數到高青少年百分比的分級版税。2019年10月，在啟動第一個補充性C3目標的工作時，我們收到了200萬美元的研究里程碑付款。2020年9月，在啟動第二個補充目標的工作後，我們又收到了200萬美元的研究里程碑付款。2021年2月，我們啟動了第三個補充目標的工作，引發了另一筆200萬美元的研究里程碑付款。2021年4月，我們又收到了200萬美元的研究里程碑，用於啟動第一個確定的目標的毒理學研究。

關於本協議的執行，Mallinckrodt於2019年預付現金2000萬美元(截至付款日相當於1640萬GB)。根據另一項認購協議，Mallinckrodt plc的全資附屬公司Cache Holdings Limited同時認購5,062,167股新普通股，總認購價為500萬美元(於付款日期相當於400萬GB)。

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我們繼續按計劃推進每個已確定目標的研發工作計劃，並與我們的協作合作伙伴達成一致。

財務運營概述

收入

我們沒有任何批准的產品。因此，我們沒有從產品銷售中獲得任何收入，除非我們獲得監管部門的批准，並將我們的任何候選產品商業化，否則我們預計不會從任何產品的銷售中獲得任何收入。未來，我們將尋求主要通過產品銷售以及潛在的與第三方的地區性或全球性戰略合作來創造收入。

根據我們與阿斯利康的合作協議，我們在2021年5月收到了1710萬GB(2000萬美元)的預付款和3080萬GB(4000萬美元)的額外付款。我們還有資格獲得指定的開發和商業里程碑付款，以及淨銷售額的分級特許權使用費(如果有的話)。我們根據IFRS 15確認預付款和里程碑付款。在截至2021年9月30日的9個月中，我們根據本協議確認了總計180萬GB的收入。

根據我們與Mallinckrodt的合作協議，我們收到了2000萬美元的預付現金(截至付款日期為1640萬GB)，並有資格獲得指定的開發、監管和商業里程碑付款。我們在2020年收到了200萬美元的里程碑付款(截至付款日期為170萬GB)，在2021年上半年收到了另外兩筆里程碑式的付款，總額為400萬美元(截至付款日期為290萬GB)。除了這些潛在的付款外，Mallinckrodt還同意資助我們的一些研究人員和臨牀前開發成本。根據IFRS 15，我們根據IFRS 15確認預付款、里程碑付款、人員費用付款和其他研究資金付款。在截至2021年9月30日的9個月內，我們根據本協議確認了總計640萬GB的收入。

我們於2020年1月7日與武田簽訂了一項技術評估協議，以探索我們的平臺針對武田控制的一個新的、未披露的目標產生siRNA分子的潛力。根據我們的合作協議，在截至2021年9月30日的9個月內，我們收到了里程碑式的零GB付款(截至2020年9月30日的9個月：40萬GB)。根據IFRS 15，隨着時間的推移，我們確認了里程碑式的付款。截至2021年9月30日，我們與武田簽訂的技術評估協議下的活動實際上已經完成。我們可能會在未來的某個時候談判達成一項獨家後續許可和合作協議，涵蓋武田的目標。

2018年12月，我們與Alnylam製藥公司(Alnylam)達成和解和許可協議，根據該協議，我們與Alnylam解決了與其RNAi產品ONPATTRO相關的未決專利訴訟。作為和解協議的一部分，我們向Alnylam授予特定專利，Alnylam向我們支付高達ONPATTRO在歐盟淨銷售額1%的分級特許權使用費。我們有資格在2023年之前獲得這些版税。根據Alnylam向我們報告的該季度銷售數據，我們每季度向Alnylam開具欠款發票。特許權使用費收入根據相關銷售發生時的銷售水平確認。在截至2021年9月30日的9個月內，我們確認Alnylam的特許權使用費收入總計30萬GB。

銷售成本

銷售成本包括與創收合同工作直接相關的研發支出。這包括根據員工在這些合同上工作的時間分攤的工資成本，以及材料成本和根據合同研究組織(CRO)協議發生的成本。

運營費用

我們將我們的運營費用分為兩類：研發費用和行政費用。人員成本，包括工資、福利、獎金和基於股份的支付費用，是這些費用類別中的一個重要組成部分。我們根據各自員工履行的職能分配與人事成本相關的費用。

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研發費用

自成立以來，我們總運營費用中最大的部分是與我們的研究和開發活動相關的成本，包括我們候選產品的臨牀前和臨牀開發。我們按權責發生制核算研究和開發成本。

我們簽約的研發費用主要包括：

我們的研發人員費用主要包括：

其他研發費用主要包括：

我們的候選產品能否成功開發具有很大的不確定性。處於臨牀開發後期的候選產品通常比處於臨牀開發早期階段的候選產品具有更高的開發成本，這主要是因為後期臨牀試驗的規模和持續時間都有所增加。因此，我們預計，在可預見的未來，隨着項目的進展，研發成本將大幅增加。然而，我們認為目前還不可能通過商業化來準確預測特定項目的總費用。我們也無法預測我們的候選產品何時(如果有的話)將開始大量現金淨流入，以抵消這些費用。我們在當前和未來臨牀前和臨牀開發項目上的支出在時間和完成成本方面受到許多不確定性的影響。

我們候選產品的臨牀試驗和開發的持續時間、成本和時間將取決於各種因素，包括：

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我們沒有對我們的臨牀前候選產品逐個項目的研究和開發費用進行歷史跟蹤。

行政費用

行政費用包括人事成本，包括薪金、獎金、福利、招聘費用和行政、財務、業務發展和其他支持職能人員的股份支付費用。行政費用還包括與上市公司相關的成本，如一般和D&O保險、法律、審計、税務、公關和投資者關係服務。

財務及其他收入(費用)

財務和其他收入主要與我們的現金、現金等價物和短期存款賺取的利息以及外匯收益有關。財務和其他費用主要涉及租賃負債、利息費用和匯兑損失。外匯損益與以外幣(主要是歐元)持有的現金有關。

税收

我們在英國、美國和德國都要繳納公司税。由於我們業務的性質，我們從一開始就產生了虧損。我們確認的所得税抵免是指在英國可收回的研究和開發(R&D)税收抵免的總和。如下所述，英國研發税收抵免可全額退還給我們，不依賴於當前或未來的應税收入。因此，我們將英國研發税收抵免的全部收益記錄為“税收”的抵免。

作為一家開展廣泛研發活動的公司，我們目前受益於英國針對中小企業的研發税收抵免制度。在中小企業制度下，我們可以退還部分因符合資格的研發活動而產生的貿易損失，以獲得高達該等符合資格的研發開支的33.35%的現金回扣。符合資格的支出扣除任何收入貢獻後，主要包括研究人員的僱傭成本、材料、外包CRO成本和作為研究項目一部分產生的研發諮詢成本、臨牀試驗和製造成本(包括外包CRO成本、相關員工的僱傭成本和作為研發項目一部分產生的消耗品)。某些分包的合格研發支出有資格獲得高達21.68%的現金回扣。與我們的研發、臨牀試驗和製造活動相關的大部分成本都有資格包括在這些税收抵免現金退款申請中。當有可能收到時，我們確認研究和開發税收抵免。

根據目前的研發税收抵免計劃，如果我們不再具有中小型公司的資格，我們可能無法在未來繼續申請研發税收抵免，而這在本文件提交時是沒有預料到的。然而，如果未來發生這種情況，我們可能會根據英國研發支出抵免(RDEC)制度為大公司提交申請。然而，RDEC提供的救濟並不像中小企業制度那樣有利。

截至2021年9月30日，預計税收損失總額為1.42億GB，可用於抵扣我們未來的利潤。未上繳的英國税收損失可能會無限期結轉，以抵消未來的應税利潤，但要遵守許多使用標準和限制。每年可以抵銷的金額限制在500萬英鎊，外加英國應税利潤的50%的增量。在計入應收税額抵免後，我們累計了結轉的税損。

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截至2020年12月31日，在英國遠期為8,410萬GB。然而，如果一家英國公司的所有權發生變化，某些條款可能適用於限制在未來期間使用結轉税項虧損。這些規定適用於與所有權變更相關的交易性質或行為發生重大變化的情況。為免生疑問，我們不會就累計税項虧損確認遞延税項資產。除了我們在英國的累計税收損失外，截至2020年12月31日，我們還有51.5 GB的累計税收損失與我們在德國的業務有關。

如果我們在未來產生收入，我們可能會受益於英國的“專利箱”制度，該制度允許對來自專利或專利產品的收入的利潤按10%的有效税率徵税。

增值税，或增值税，是由增值税註冊企業對所有符合條件的商品和服務徵收的。在適用的情況下，商品和服務的20%的金額將被添加到所有銷售發票中，並應支付給英國税務當局。同樣，在購買發票上支付的增值税可以向英國税務機關退還。

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經營成果

截至2021年9月30日和2020年9月30日的三個月和九個月的比較

下表總結了截至2021年9月30日和2020年9月30日的三個月和九個月的運營結果。

綜合收益表(未經審計)

收入

截至2021年9月30日的三個月期間，收入比2020年同期增加了120萬GB。這一增長是進一步推進合作伙伴計劃以及與我們的合作伙伴推出更多計劃的結果。截至2021年9月30日的9個月，收入為900萬GB(截至2020年9月30日的9個月：310萬GB)。這一增長主要是由於阿斯利康和Mallinckrodt的合作，在2021年分別實現了180萬GB(截至2020年9月30日的9個月：GB NIL)和640萬GB(截至2020年9月30日的9個月：230萬GB)的收入。

研發費用

下表根據分類彙總了截至2021年9月30日和2020年9月30日的9個月的研發費用。

截至2021年9月30日的三個月的研發費用為790萬GB，而截至2020年9月30日的三個月的研發費用為350萬GB。截至2021年9月30日的9個月，研發費用為2350萬GB，而截至2020年9月30日的9個月為1360萬GB，增加了990萬GB。研發支出增加的最大貢獻者是合同研發費用。

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由於臨牀研究的進步和臨牀用品的生產，增加了550萬GB。由於新研發項目的推進和增加，人事費用(包括工資、顧問、股份支付費用和招聘費)也增加了420萬GB。

行政費用

與2020年同期相比，截至2021年9月30日的三個月的行政費用增加了280萬GB。增加的主要原因是組織的增長，以及基於股份的支付費用的增加。截至2021年9月30日的9個月，管理費用為1460萬GB，而截至2020年9月30日的9個月為780萬GB。行政費用包括人事費用、分配費用和外部專業服務的其他費用，包括法律、審計、税務和會計服務以及公共關係和投資者關係服務。人事成本包括高管、財務、業務發展和其他支持職能人員的工資、獎金、福利、招聘成本和基於股份的支付費用。其他行政開支包括與寫字樓有關的成本，而這些成本並未以其他方式撥作研發費用、我們的資訊系統成本，以及為符合上市公司的日常要求所需的成本。我們預計未來我們的管理費用將繼續增加，以支持我們的候選產品的持續研發活動。

財務及其他收入(費用)

財務收入/(費用)包括：

税收

我們確認，截至2021年9月30日的三個月，英國研發税收抵免為210萬GB，而截至2020年9月30日的九個月，英國研發税收抵免為50萬GB。截至9月40號的9個月。2021年，我們在截至2021年9月30日的9個月內確認了380萬GB，並作為2020全年提交的一部分確認並收到了額外的90萬GB。相比之下，截至2020年9月30日的9個月，這一數字為280萬GB。我們預計在2022年收到2021年全年的金額。

關於市場風險的定量和定性披露

市場風險來自我們對利率和貨幣匯率波動的風險敞口。這些風險是通過保持我們經營的兩種主要貨幣的適當現金存款組合來管理的，這些現金存款根據預期的流動性要求在不同的金融機構存放不同的時期。

利率風險

截至2021年9月30日，我們的現金、現金等價物和定期存款為7650萬GB(2020年9月30日：4390萬GB)。我們對利率敏感度的敞口主要受到英國銀行基礎利率變化的影響。我們的盈餘現金和現金等價物投資於有息儲蓄賬户以及定期和固定利率定期存款。在截至2020年12月31日的年度或截至2021年9月30日的9個月內，我們沒有出於交易或投機目的進行投資。由於我們的投資組合的保守性，這是基於短期到期投資的保本，立即一個百分點

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利率變化不會對我們投資組合的公平市場價值產生實質性影響，因此我們預計我們的經營業績或現金流不會受到市場利率變化的重大影響。

貨幣風險

我們的功能貨幣是英鎊，我們的交易通常以該貨幣計價。然而，根據我們的合作協議，我們收到以美元支付的款項，我們的部分費用以其他貨幣(主要是歐元)支付，並受到這些匯率的影響。我們試圖通過將貨幣現金餘額維持在適當的水平，以滿足這些其他貨幣的可預見的中短期支出，從而將這種風險降至最低。在預期有大量外幣現金收入的情況下，我們會考慮使用遠期外匯合約來管理我們的匯率敞口。英鎊相對於美元或歐元升值10%，不會對2021年9月30日我們的外幣淨金融資產和負債的賬面價值產生實質性影響。

交易對手、信用和流動性風險

我們的現金、現金等價物和定期存款存放在信用評級等於或高於英國主要清算銀行的金融機構。我們根據正常活動過程中預計的支出時間進行流動資金的投資。所有金融負債都是短期支付的，即不超過三個月，我們在即期存款或短期存款中保持充足的銀行餘額，以在這些債務到期時償還它們。我們相信，截至2021年9月30日和2020年9月30日，我們與應收貿易賬款相關的信用風險最小，僅包括阿斯利康(AstraZeneca)、美林(Mallinckrodt)和Alnylam的到期金額。

關鍵會計政策、判斷和估計

在應用我們的會計政策時，我們需要對資產和負債的價值做出判斷、估計和假設，而這些資產和負債沒有明確的第三方參考。這些估計和相關假設是基於歷史經驗和其他被認為相關的因素。實際結果可能與這些估計不同。我們會在持續的基礎上審查我們的估計和假設。對會計估計的修訂，如果修訂僅影響該期間，則在修訂估計的期間確認；如果修訂影響本期和未來期間，則在修訂期間和未來期間確認。

以下是我們在應用會計政策的過程中做出的關鍵判斷，這些判斷對本報告其他部分包括的合併財務報表中確認的金額具有最重大的影響。

合作協議下的收入確認

在截至2021年9月30日的9個月和截至2020年9月30日的9個月中，我們來自合作協議的收入有很大一部分來自我們與阿斯利康(2021年)、美林克羅德(Mallinckrodt)(2020年和2021年)和武田(2020年至2021年6月30日止的6個月)的協議。

在截至2021年9月30日和2020年9月30日的9個月裏，我們確定了合同剩餘時間的實際成本和預測成本。然後，我們計算了合同期限內的總合同成本，包括將償還給我們的成本，以及迄今發生的成本佔總合同成本的百分比。然後，我們將這個百分比乘以被認為是可能的對價，計算出待確認的累計收入。當可變對價因可能出現另一個里程碑而增加時，收入將被記錄為追趕，以反映我們在此之前已經付出的努力。

阿斯利康研究協作、選項和許可協議

通過2020年3月24日的研究合作、選擇和許可協議，我們已經將與我們的siRNA穩定化學技術相關的一些知識產權的權利授予了阿斯利康。根據該協議，我們和阿斯利康將合作發現、開發用於治療心血管、腎臟、代謝和呼吸系統疾病的siRNA療法，並將其商業化。“

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阿斯利康同意預付現金6,000萬美元，其中2,000萬美元於2020年5月支付，其餘4,000萬美元於2021年5月支付，阿斯利康還向該公司進行了2,000萬美元的股權投資。我們最初已經開始了兩個目標的工作，並預計在合作的前三年內啟動另外三個目標的工作，阿斯利康可以選擇將合作擴展到另外五個目標。阿斯利康(AstraZeneca)將有義務向我們支付期權行權費，每行使一項期權，支付1000萬美元。

對於根據合作選擇的每個目標，我們將有資格在實現與啟動指定臨牀試驗、接受指定監管文件和在指定司法管轄區進行首次商業銷售相關的里程碑付款時，獲得最高1.4億美元的里程碑付款。對於每個選定的目標，我們還有資格在達到指定的年度淨銷售額水平時獲得高達2.5億美元的基於銷售額的里程碑付款，以及按淨銷售額的百分比(從較高的個位數到較低的兩位數)的分級版税。

由於根據協作協議，每個目標只有一項績效義務，因此每個對價要素的收入將根據成本比法在合同期內確認，這被認為是我們在合同期內所做工作的最佳可用衡量標準。合同的總費用估計包括預計在第一階段臨牀試驗期間發生的費用，我們將獲得補償。只有當金額被認為是可能的時，才會開始確認其他可變的對價因素。

Mallinckrodt許可和協作協議

2019年7月18日，Mallinckrodt從我們那裏獲得了針對補充級聯中C3的早期RNAi計劃的全球獨家許可(稱為SLN500)，並有權許可其他補體介導的疾病靶點。知識產權和研發服務的許可並不明確，因為Mallinckrodt在沒有研發服務的情況下無法從知識產權中受益，因為研發服務用於發現和開發候選藥物，並提高潛在知識產權的價值。在此基礎上，我們得出結論，每個目標的研發服務和知識產權許可都有單一的履行義務(即，初始目標一項，代表實質性權利的每一項可選補體介導的疾病目標一項)。我們根據成本比的輸入法確認合同期限內的收入。

與Mallinckrodt的協議有四個考慮因素：

預付款在最初的目標和可選的補體介導的疾病目標之間平均分配，因為根據考慮到每個目標的獨立銷售價格的基準測試，這些化合物處於類似的開發階段，類似的先例交易已經由可比公司公開宣佈。預付款將根據預計提供服務的時間段確認為收入。

由於根據協作協議，每個目標只有一項績效義務，因此每個對價要素的收入將根據成本比法在合同期內確認，這被認為是我們在合同期內所做工作的最佳可用衡量標準。合同的總費用估計包括預計在第一階段臨牀試驗期間發生的費用，我們將獲得補償。只有當金額被認為是可能的時，才會開始確認其他可變的對價因素。

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武田技術評估協議

我們於2020年1月7日與武田簽訂了一項技術評估協議，以探索我們的平臺針對武田控制的一個新的、未披露的目標產生siRNA分子的潛力。截至2021年9月30日，我們根據與武田簽訂的技術評估協議開展的活動實際上已經完成。我們可能會在未來的某個時候談判達成一項獨家後續許可和合作協議，涵蓋武田的目標。

臨牀試驗費用的確認

作為編制合併財務報表過程的一部分，我們可能需要估計與我們的臨牀前研究和臨牀試驗相關的應計費用。為了獲得合理的估計，我們審查未平倉合約和採購訂單。此外，我們還與相關人員進行溝通，以確定已經執行但尚未開具發票的服務。在大多數情況下，我們的供應商為我們提供月度欠款發票。我們與這些供應商確認我們的估計，並根據需要進行調整。我們應計費用的例子包括支付給CRO的臨牀前研究和臨牀試驗服務的費用，以及支付給專業服務的費用。

近期會計公告

在報告所述期間，我們審查了新發布的國際財務報告準則和對現有標準的更新，得出的結論是，最近的聲明中沒有一項與Silence Treeutics plc相關(要麼是因為它們與Silence Treeutics plc無關，要麼是因為它們尚未生效；目前並不傾向於儘早採用)。因此，該集團不必改變其會計政策或進行追溯性調整。

作為一家新興成長型公司和一家外國私人發行人的含義

我們利用了本報告中降低的報告要求。因此，本文中包含的信息可能與您從持有股權證券的其他上市公司收到的信息不同。

新興成長型公司

截至本文件提交之日，我們是2012年Jumpstart Our Business Startups Act或JOBS Act所定義的“新興成長型公司”。因此，我們可以利用適用於非新興成長型公司的上市實體的各種報告要求的某些豁免。這些豁免包括：

我們將一直是一家新興的成長型公司，直到(A)我們財政年度的最後一天，在此期間我們的年度總收入至少為10.7億美元；(B)2025年12月31日；(C)我們在前三年中發行了超過10億美元的不可轉換債券；或(D)根據修訂後的1934年證券交易法，我們被視為“大型加速申請者”的日期，如果截至我們最近結束的第二財季的最後一個營業日，我們由非關聯公司持有的股本證券的市值超過7億美元，就會發生這種情況。截至2021年9月30日，我們沒有超過這個門檻。一旦我們不再是一家新興的成長型公司，我們將無權享受《就業法案》中規定的豁免。

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外國私人發行商

根據修訂後的1934年證券交易法或交易法，我們作為一家擁有外國私人發行人地位的非美國公司進行報告。即使在我們不再符合新興成長型公司的資格之後，只要我們繼續符合《交易所法》規定的外國私人發行人資格，我們就不受《交易所法》中適用於美國國內上市公司的某些條款的約束，這些條款包括：

儘管有這些豁免，我們仍將根據外國私人發行人的要求向SEC提交申請。

我們可能會利用這些豁免，直到我們不再是外國私人發行人為止。當我們超過50%的未償還有投票權證券由美國居民直接或間接持有時，我們將不再是外國私人發行人，並且以下三種情況之一適用：(I)我們的大多數高管或董事是美國公民或居民，(Ii)我們50%以上的資產位於美國，或(Iii)我們的業務主要在美國管理。

流動性與資本資源

概述

自成立以來，我們遭受了嚴重的運營虧損。我們預計，至少在未來幾年內，我們將繼續蒙受虧損。我們預計，我們的研發和管理費用將因進行臨牀試驗和為我們的候選產品尋求上市批准而增加，以及與上市公司運營相關的成本。因此，我們將需要額外的資本來支持我們的運營，我們可以從額外的股權融資、債務融資、研究資金、合作、合同和贈款收入或其他來源獲得這些資金。

截至2021年9月30日，我們擁有現金、現金等價物和定期存款7650萬GB(2020年12月31日：3740萬GB)。

我們目前沒有任何批准的產品，也從未從產品銷售或其他方面獲得任何收入。到目前為止，我們的運營資金主要來自發行我們的股權證券，以及根據與第三方的合作協議從預付款、里程碑付款和研究付款中籌集資金。

除了租賃，我們沒有持續的重大融資承諾，如信用額度或擔保，預計這些承諾將在未來五年影響我們的流動性。

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現金流

下表彙總了截至2021年9月30日和2020年9月30日的9個月的現金流結果。

經營活動

截至2021年9月30日的9個月，經營活動產生的現金淨額為900萬GB，而截至2020年9月30日的9個月淨現金流出為540萬GB，這主要是由於阿斯利康在2021年上半年的預付款為4,000萬美元(3,080萬GB)，部分被研發和行政成本上升所抵消。

投資活動

截至2021年9月30日的9個月，投資活動的現金淨流入為420萬GB，而截至2020年9月30日的9個月的淨現金流出為10.4 GB，這主要是由於購買了短期存款。截至2021年9月30日的9個月的短期存款為500萬GB。

融資活動

截至2021年9月30日的9個月(截至2020年9月30日的9個月：1550萬GB)，融資活動的淨現金增加至3070萬GB，原因是發行股本所得款項。截至2021年9月30日的9個月，20萬GB(截至2020年9月30日的9個月：30萬GB)的唯一其他融資活動是償還租賃負債。

營運及資本開支規定

自成立以來，我們一直沒有實現年度盈利，我們預計未來將出現淨虧損。我們預計，隨着我們繼續投資於擴大我們的產品線，僱傭更多的員工，並增加研發費用，我們的運營費用將會增加。

此外，作為一家上市公司，我們還承擔了大量的額外審計、法律和其他費用。我們相信，至少到2022年底，我們現有的資本資源將足以為我們的運營提供資金，包括目前預期的研發活動和計劃中的資本支出。

我們未來的撥款需求將視乎多項因素而定，包括但不限於：

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趨勢信息

除本報告(Form 6-K)中披露的情況外，我們並不瞭解自2020年12月31日以來的任何趨勢、不確定性、需求、承諾或事件，這些趨勢、不確定性、需求、承諾或事件可能會對我們的淨收入、持續經營收入、盈利能力、流動性或資本資源產生重大不利影響，或導致所披露的財務信息不一定能反映未來的經營業績或財務狀況。

表外安排

在提交期間，我們沒有，目前也沒有任何表外安排。

合同義務和承諾

下表彙總了截至2021年9月30日和2020年12月31日的我們的合同承諾和義務。

我們已經同意根據各種CRO和製造協議向CRO和製造商付款，這些協議通常規定我們可以在短時間內終止合同。我們並未將任何該等或有付款責任包括在上表內，因為該等付款的金額、時間及可能性並不固定或無法確定。

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危險因素

投資代表我們普通股的美國存托股票(ADS)涉及高度風險。在投資美國存託憑證之前，您應仔細考慮以下風險因素和本報告中包含的所有其他信息，包括我們未經審計的財務報表和相關説明，以及我們提交給美國證券交易委員會(SEC)的其他文件。以下所述的風險和不確定因素是我們目前已知且特定的某些重大風險因素，我們認為這些因素與投資美國存託憑證有關。如果這些風險中的任何一個成為現實，我們的業務、運營結果或財務狀況都可能受到影響，美國存託憑證的價格可能會下降，你可能會損失部分或全部投資。我們目前不知道或我們現在認為無關緊要的其他風險和不確定性也可能傷害我們，並對您在美國存託憑證的投資產生不利影響。

與我們的業務相關的風險

我們的業務受到許多風險的影響，在做出投資決定之前，你應該意識到這些風險。在決定是否投資我們的美國存託憑證之前，您應仔細考慮本報告中列出的所有信息，尤其是應評估本部分標題為“風險因素”的具體因素。這些重要風險包括但不限於以下幾點：

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與我們的財務狀況和額外資本需求相關的風險

我們有過淨虧損的歷史，我們預計在可預見的未來，我們將繼續蒙受重大虧損。

近年來，我們的業務主要侷限於開發我們的siRNA產品平臺，圍繞siRNA目標進行基礎研究，為我們的初步開發計劃進行臨牀前研究，並授予我們的一些知識產權。我們還沒有完成任何潛在的臨牀試驗，也沒有獲得任何候選產品的營銷監管批准。因此，對我們未來成功或生存能力的任何預測，或者對我們的業務和前景的任何評估，都可能是不準確的。

自成立以來，我們每年都虧損。截至2021年9月30日的9個月，我們的淨虧損為3350萬GB，截至2020年9月30日的9個月，我們的淨虧損為1900萬GB。截至2020年12月31日的年度，我們的淨虧損為3250萬GB，截至2019年12月31日的年度，淨虧損為1960萬GB。我們將大部分財務資源投入研發，包括我們的臨牀前和臨牀開發活動。

我們預計在可預見的未來將繼續產生鉅額費用和不斷增加的運營虧損，儘管這些虧損可能在不同時期之間波動很大。我們預計，隨着我們繼續獨立或根據我們與第三方的合作協議，對我們的候選產品進行研究、臨牀前和臨牀開發，我們的費用將大幅增加。我們還會為任何成功完成臨牀試驗的候選產品尋求市場批准而產生額外費用。我們還需要維持、擴大和保護我們的知識產權組合，招聘更多的人員，並創建更多的基礎設施，以支持我們的運營和我們的產品開發以及計劃中的未來商業化努力。我們預計，所有這些額外費用都將導致我們的總支出在未來幾年大幅超過我們的收入，從而導致持續的運營虧損和不斷增加的累積赤字。

我們從未從產品銷售中獲得任何收入，也可能永遠不會盈利。

我們創造收入和實現盈利的能力取決於我們單獨或與協作合作伙伴成功完成候選產品的開發、獲得必要的監管批准並將其商業化的能力。在可預見的未來，我們預計不會從產品銷售中獲得收入，如果有的話。我們未來從產品銷售中獲得收入的能力將在很大程度上取決於我們在以下方面的成功：

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由於與醫藥產品開發相關的眾多風險和不確定性，我們無法預測增加費用的時間或金額，以及我們何時能夠實現或保持盈利(如果有的話)。此外，如果FDA、歐洲藥品管理局(European Medicines Agency)或EMA、英國藥品和保健產品監管局(UK Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency，簡稱MHRA)或其他監管機構要求我們在目前預期的基礎上進行研究和試驗，我們的費用可能會增加。“

即使我們的一個或多個候選產品被批准用於商業銷售，我們預計與我們自己將任何批准的產品商業化相關的成本也會很高。即使我們能夠從銷售任何批准的產品中獲得收入，我們也可能無法盈利，可能需要獲得額外的資金才能繼續運營。

我們將需要籌集額外的資金，這些資金可能無法以可接受的條件獲得，或者根本無法獲得。

我們已經使用了大量資金來開發我們的RNAi技術，並將需要大量資金來進行進一步的研究和開發，包括對我們的候選產品進行臨牀前測試和臨牀試驗，以及製造、營銷和銷售我們的任何可能被批准用於商業銷售的產品。由於與成功開發我們的候選產品相關的時間或活動長度可能比我們預期的要長，我們無法估計開發和商業化這些產品所需的實際資金。“

開發藥品，包括進行臨牀前研究和臨牀試驗，都是昂貴的。我們預計，由於我們正在進行的活動，我們的研究和開發費用將大幅增加，特別是當我們推動我們的候選產品進入或通過臨牀試驗時。我們將需要籌集額外的資金來支持我們的運營，而這些資金可能無法以可接受的條件提供給我們，或者根本無法獲得。如果我們選擇啟動Mallinckrodt和阿斯利康(AstraZeneca)目前許可的候選產品的臨牀試驗，我們可能需要籌集額外的資本，或者以其他方式通過額外的戰略合作獲得資金。無論如何，我們將需要額外的資金才能獲得監管部門的批准，並將未來的候選產品商業化。

在可預見的未來，我們預計將主要依靠額外的非稀釋合作安排，以及股權和/或債務融資，為我們的運營提供資金。通過出售證券籌集額外資本可能會對我們的股東造成嚴重稀釋。任何額外的籌資努力都可能轉移我們管理層對日常活動的注意力，這可能會對我們開發和商業化我們的候選產品的能力產生不利影響。我們籌集額外資金的能力將在一定程度上取決於我們的臨牀前研究和臨牀試驗以及其他產品開發活動的成功，監管事件，我們識別和實施許可或其他戰略安排的能力，以及可能影響我們的價值或前景的其他事件或條件，以及與金融、經濟和市場狀況相關的因素，其中許多因素是我們無法控制的。不能保證在需要時或在可接受的條件下，我們將獲得足夠的國際資金，如果有的話。如果我們無法在需要時或在可接受的條件下籌集額外資本，我們可能會被要求：

任何這些事件都將對我們的業務、經營業績和前景產生實質性的不利影響，並可能嚴重損害您對我們美國存託憑證的投資價值。“

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籌集額外資本可能會稀釋我們股權證券的持有者，包括代表我們普通股的美國存託憑證(ADS)，限制我們的運營，或要求我們放棄對我們的技術或候選產品的權利。

我們預計，未來將需要大量額外資金來繼續我們計劃中的運營，包括擴大研究和開發活動。在此之前，如果我們能夠產生可觀的產品收入，我們預計將通過證券發行、債務融資、許可和合作協議以及研究撥款和税收抵免的任何或組合來滿足我們的現金需求。

如果我們通過出售股權或可轉換債務證券來籌集額外資本，您的所有權權益將被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他對您作為股東的權利產生不利影響的優惠。債務融資和優先股權融資(如果可行)可能會導致固定支付義務，我們可能會被要求接受限制我們產生額外債務能力的條款，迫使我們維持特定的流動性或其他比率，或限制我們支付股息或進行收購的能力。如果我們通過與第三方的合作、戰略聯盟或營銷、分銷或許可安排籌集更多資金，我們可能被要求放棄對我們的技術、未來收入流、研究計劃或候選產品的寶貴權利，或者以可能對我們不利的條款授予許可。此外，我們亦可能被要求提早透過與合作者或其他人士的安排尋求撥款。

如果我們通過研究撥款或利用研發税收抵免來籌集資金，我們可能會受到某些要求的約束，這可能會限制我們使用資金的能力，或者要求我們分享研發信息。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資籌集更多資金，我們可能會被要求推遲、限制、減少或終止我們的產品開發或未來的商業化努力，或者授予第三方開發和營銷我們原本更願意自己開發和營銷的候選產品的權利。通過這些或其他任何一種方式籌集額外資本可能會對我們的業務以及我們主要股東的持股或權利產生不利影響，這可能會導致美國存託憑證的市場價格下跌。

與我們候選產品的發現、開發、監管批准和潛在商業化相關的風險。

我們在研發工作中採取的方法可能永遠不會產生適銷對路的產品。

我們將我們的治療產品研發努力集中在siRNA技術上，我們未來的成功取決於基於我們的siRNA產品平臺的這項技術和產品的成功開發。儘管自2018年以來，FDA已經批准了三種siRNA療法在美國上市，但不能保證FDA會批准任何其他siRNA療法，比如我們的。

形成我們努力發現和開發基於siRNA技術的候選產品的科學發現是相對較新的。支持基於這些發現開發候選產品的可行性的科學證據既是初步的，也是有限的。如果我們不能基於我們的技術方法成功地開發候選產品並將其商業化，我們可能無法實現盈利，我們普通股的價值可能會下降。

此外，我們只專注於開發藥物的siRNA技術，而不是用於藥物開發的多種更成熟的技術，這增加了與持有我們普通股相關的風險。如果我們不能成功地利用siRNA技術開發任何候選產品，我們可能需要改變產品開發活動的範圍和方向。在這種情況下，我們可能無法確定併成功實施替代產品開發戰略。

我們發現或發現潛在候選產品的努力可能不會成功。

我們業務的成功主要取決於我們識別、開發和商業化siRNA療法的能力。我們的研究計劃可能在確定潛在的候選產品方面顯示出初步的前景，但由於以下幾個主要原因而未能產生用於臨牀開發的候選產品，包括：

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如果發生上述任何事件，我們可能會被迫放棄為一個或多個計劃所做的開發工作，這將對我們的業務產生實質性的不利影響，並可能導致我們停止運營。確定新產品候選產品的研究項目需要大量的技術、財力和人力資源。我們可能會將我們的努力和資源集中在最終被證明不成功的潛在計劃或產品候選上。

我們增加我們產品線的努力可能不會成功，包括為我們目前的候選產品尋求更多的適應症，為我們的專有平臺技術確定更多的適應症，或者在許可範圍內，或者為其他適應症獲得更多的候選產品。“

我們可能無法開發或確定安全、耐受和有效的候選產品。即使我們繼續成功地建立我們的渠道，我們確定、許可或獲得的潛在候選產品也可能不適合臨牀開發，包括因為被證明具有有害的副作用或其他特徵，表明它們不太可能是將獲得市場批准並獲得市場接受的產品。“

我們候選產品的臨牀前研究和臨牀試驗可能不會成功。如果我們不能從這些研究和試驗中獲得成功的結果，或者在這樣做的過程中遇到重大延誤，我們的業務可能會受到實質性的損害。

我們投入了大量的精力和財力來確定和開發基於siRNA的候選產品。我們創造產品收入的能力將在很大程度上取決於我們候選產品的成功開發和最終商業化。我們預計產品收入在很多年內都不會出現。“

我們候選產品的成功將取決於幾個因素，其中包括：

如果我們不能及時或根本實現這些因素中的一個或多個，我們可能會遇到重大延誤或無法成功完成候選產品的開發或商業化，這將對我們的業務造成實質性損害。“

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如果我們候選產品的臨牀試驗未能開始，或一旦開始，未能證明安全和功效令監管機構滿意，或者沒有產生積極的結果，我們可能會在完成或最終無法完成我們候選產品的開發和商業化過程中產生額外的成本或經歷延遲。“

在臨牀開發中，候選產品失敗的風險很高。我們無法預測我們的候選產品何時或是否會在人體上證明是有效或安全的，或者是否會獲得監管部門的批准。在獲得監管部門批准銷售候選產品之前，我們或戰略合作伙伴必須進行廣泛的臨牀試驗，以證明候選產品在人體上的安全性和有效性。截至本文發佈之日，我們的兩個候選產品正在進行第一階段的臨牀試驗，而我們的其他候選產品則處於臨牀前階段。臨牀試驗昂貴，難以設計和實施，可能需要很多年才能完成，而且結果還不確定。一個或多個臨牀試驗的失敗可能發生在測試的任何階段。早期臨牀試驗的結果可能不能預測後來的臨牀試驗是否成功，臨牀試驗的中期結果也不一定能預測最終結果。我們不時宣佈或公佈的臨牀試驗的臨時、“背線”和初步數據可能會隨着更多患者數據的出現而發生變化，並受到可能導致最終數據發生重大變化的確認、審計和驗證程序的影響。生物製藥行業的一些公司在高級臨牀試驗中遭受了重大挫折，儘管在早期的試驗中取得了令人振奮的結果，但由於缺乏療效或不良安全性狀況。此外，臨牀數據往往容易受到不同解釋和分析的影響，許多公司認為他們的候選產品在臨牀試驗中表現令人滿意，但仍未能獲得市場對其產品的批准。

除其他事項外，可能導致臨牀開發延遲或不成功完成的事件包括：