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目錄

​

​

美國

美國證券交易委員會

華盛頓特區，20549

表格：10-Q

​

(標記一)

☒

根據1934年《證券交易法》第13或15(D)節規定的季度報告

在截至本季度末的季度內2021年9月30日

或

☐

根據1934年“證券交易法”第13或15(D)節提交的過渡報告

在從中國到日本的過渡期內，中國從中國到日本，從中國到日本的過渡期，都是從中國過渡到中國，從中國到日本的過渡期。

委託文件編號：001-40237

Gain Treateutics，Inc..

(註冊人的確切姓名載於其章程)

​

​

​

​

特拉華州

    

85-1726310

(註冊成立或組織的州或其他司法管轄區)

​

(國際税務局僱主識別號碼)

​

​

​

蒙哥馬利街4800號, 套房：220

​

​

貝塞斯達, 馬裏蘭州

​

20814

(主要行政辦公室地址)

​

(郵政編碼)

​

(301) 500-1556

(註冊人電話號碼，包括區號)

​

漢普登街4800號, 套房200

貝塞斯達, 馬裏蘭州

(前姓名、前地址和前財政年度，如果自上次報告以來發生變化)

​

根據該法第12(B)款登記的證券：

​

每節課的標題

    

交易代碼

    

註冊的每個交易所的名稱

普通股，每股票面價值0.0001美元

​

GANX

​

納斯達克全球市場

​

用複選標記表示註冊人(1)是否在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類報告的較短期限內)提交了1934年《證券交易法》第(13)或15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內是否一直遵守此類提交要求。(2)註冊人(1)是否在過去12個月內(或在要求註冊人提交此類報告的較短期限內)提交了根據1934年《證券交易法》第(13)或15(D)節要求提交的所有報告。巴塞羅那☒  是    ☐編號：

用複選標記表示註冊人是否已在過去12個月內(或註冊人被要求提交和張貼此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T規則第405條(本章232.405節)要求提交的每個互動數據文件。下半身☒  是    ☐編號：

用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司或新興成長型公司。請參閲《交易法》規則第312b-2條中“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小報告公司”和“新興成長型公司”的定義。

​

​

大型加速濾波器

☐

​

加速文件管理器

☐

​

​

​

​

​

非加速文件服務器

☒

​

規模較小的報告公司

☒

新興成長型公司

☒

​

​

​

​

如果是新興成長型公司，用複選標記表示註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據交易所法案第2913(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則。☐

用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如交易法規則第312b-2條所定義)。☐是☒*否

截至2021年10月30日，註冊人的每一類普通股的流通股數量如下：普通股：11,879,743.

​

​

​

​

目錄

目錄

​

​

​

​

​

第I部分

    

財務信息

    

5

​

​

​

​

​

項目1

 

簡明合併財務報表

​

5

​

​

​

​

​

​

 

簡明綜合資產負債表(未經審計)

​

5

​

​

​

​

​

​

 

簡明合併業務報表(未經審計)

​

6

​

​

​

​

​

​

​

簡明綜合全面收益(虧損)表(未經審計)

​

7

​

​

​

​

​

​

​

股東權益簡明合併報表(未經審計)

​

8

​

​

​

​

​

​

 

現金流量表簡明合併報表(未經審計)

​

9

​

​

​

​

​

​

 

簡明合併財務報表附註(未經審計)

​

10

​

​

​

​

​

項目：2

 

管理層對財務狀況和經營成果的探討與分析

​

27

​

​

​

​

​

項目3

 

關於市場風險的定量和定性披露

​

36

​

​

​

​

​

項目4

 

管制和程序

​

36

​

​

​

​

​

第II部

 

其他信息

​

38

​

​

​

​

​

項目1

 

法律程序

​

38

​

​

​

​

​

項目A

​

風險因素

​

38

​

​

​

​

​

項目2

 

未登記的股權證券銷售和收益的使用

​

69

​

​

​

​

​

項目3

 

高級證券違約。

​

69

​

​

​

​

​

項目4

 

煤礦安全信息披露

​

69

​

​

​

​

​

項目5

​

其他信息

​

69

​

​

​

​

​

項目6

​

陳列品

​

70

​

​

​

​

​

簽名

​

71

​

​

​

2

目錄

關於前瞻性陳述的警告性聲明

本季度報告(Form 10-Q)包含前瞻性陳述，這些陳述是根據修訂後的1933年“證券法”(“證券法”)第27A節和修訂後的“1934年證券交易法”(“交易法”)第21E節的安全港條款作出的。這些前瞻性陳述可以通過以下事實來識別：它們不嚴格地與歷史或當前事實相關，通常使用諸如“目標”、“相信”、“可以”、“可能”、“潛在”、“計劃”、“預測”、“目標”、“尋求”、“應該”、“可能”、“可能”、“將會”、“估計”、“繼續”、“預期”、“打算”等詞語。通過對戰略、計劃或意圖的討論，“預期”或這些術語、其他可比術語的否定。此類前瞻性陳述涉及對我們公司的已知和未知風險、預期、不確定性、假設、估計和預測，以及其他可能導致我們的實際結果、業績或成就或行業結果與歷史結果或此類前瞻性陳述明示、暗示或暗示的未來結果、業績或成就大不相同的重要因素。實際結果或事件可能與這些前瞻性陳述中披露的計劃、意圖和預期大不相同。有關這些風險和不確定性以及我們面臨的某些額外風險的更多信息，請參閲風險因素“以及中更全面描述的因素”管理層對財務狀況和經營成果的探討與分析他説：“這些聲明包括但不限於以下各項：

●我們開發、獲得監管部門批准並將我們的候選產品商業化的能力；
●未來IND提交的時間，臨牀前研究和臨牀試驗的啟動，以及我們候選產品的預期臨牀結果的時間安排；
●我們在早期臨牀前研究中的成功，這可能不能説明在後來的研究或臨牀試驗中獲得的結果；
●新型冠狀病毒新冠肺炎的爆發，可能對我們的業務產生不利影響，包括我們的臨牀前研究和任何未來的臨牀試驗；
●我們候選產品的潛在優勢；
●我們有能力獲得監管部門的批准，將我們現有的或任何未來的候選產品商業化；
●我們有能力識別由我們的候選產品治療的疾病患者，並招募患者參加臨牀試驗；
●通過使用我們的SEE-TX平臺，我們努力擴大我們的候選產品渠道並開發適銷對路的產品的努力取得了成功；
●我們對與第三方的合作和其他協議及其潛在利益的期望；
●我們獲取、維護和保護知識產權的能力；
●我們對第三方授權的知識產權的依賴，包括使用我們的SEE-TX平臺的許可；
●我們識別、招聘和留住關鍵人員的能力；
●我們預計將使用首次公開募股(IPO)的淨收益以及此類淨收益是否足以為我們的運營提供資金；
●我們的財務業績；
●與我們的競爭對手或我們的行業相關的發展或預測；
●法律法規的影響；

3

目錄

●我們對根據就業法案成為新興成長型公司的時間的預期；以及
●本季度報告10-Q表中描述的其他因素和假設。

如果影響我們前瞻性信息和陳述的一個或多個因素被證明是不正確的，我們的實際結果、業績或成就可能與前瞻性信息和陳述中表達或暗示的結果、業績或成就大不相同。因此，我們告誡不要過度依賴任何前瞻性信息或陳述。這些因素的影響很難預測。除此之外的因素也可能對我們的結果產生不利影響，讀者不應認為這些因素是所有潛在風險或不確定性的完整集合。新的因素不時出現，管理層無法評估任何此類因素對我們業務的影響，或任何因素或因素組合可能導致結果與任何前瞻性陳述中包含的結果大不相同的程度。任何前瞻性聲明僅在本文件發佈之日發表，我們沒有義務更新任何前瞻性信息或聲明，無論是書面的還是口頭的，以反映任何變化，除非法律另有要求。可歸因於我們的所有前瞻性陳述都明確地受到這些警告性聲明的限制。

您應閲讀本Form 10-Q季度報告以及我們在此Form 10-Q季度報告中引用的文件，並已將這些文件作為Form 10-Q季度報告的證物提交給美國證券交易委員會，因為我們瞭解我們未來的實際結果、活動水平、業績以及事件和情況可能與我們預期的大不相同。

​

4

目錄

第一部分-財務信息

第一項財務報表。

Gain Treeutics，Inc.

壓縮合並資產負債表

(未經審計)

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

    

    

    

9月30日--

    

2011年12月31日

​

​

​

​

2021

​

2020

資產

 

  

 

​

  

 

​

  

流動資產：

 

  

 

​

  

 

​

  

現金和現金等價物

 

(注3)

​

$

40,979,225

​

$

7,492,910

受限現金

 

(注3)

​

 

—

​

 

11,371

應收賬款

 

​

​

 

24,713

​

 

8,548

預付費用和其他流動資產

 

(注4)

​

 

550,748

​

 

257,011

遞延發售成本

 

  

​

$

—

​

$

1,217,988

流動資產總額

 

  

​

$

41,554,686

​

$

8,987,828

​

​

​

​

​

​

​

​

​

非流動資產：

 

  

​

 

  

​

 

  

財產和設備，淨值

 

(注5)

​

 

103,050

​

 

29,633

內部使用軟件

​

​

​

​

39,329

​

​

—

經營性租賃--使用權資產

 

(注6)

​

 

747,529

​

 

523,080

受限現金

 

(注3)

​

 

30,868

​

 

—

長期存款和其他非流動資產

 

  

​

 

86,998

​

 

63,817

非流動資產總額

 

  

​

$

1,007,774

​

$

616,530

總資產

 

  

​

$

42,562,460

​

$

9,604,358

​

​

​

​

​

​

​

​

​

流動負債：

 

  

​

 

  

​

 

  

應付帳款

 

(注7)

​

 

789,387

​

 

961,516

經營租賃負債-流動

 

(注6)

​

 

170,271

​

 

122,756

其他流動負債

 

(注8)

​

 

2,192,518

​

 

767,380

税收撥備

 

  

​

 

10,478

​

 

1,070

遞延收入

 

(注8)

​

 

327,690

​

 

239,483

貸款--短期貸款

 

(注10)

​

$

86,645

​

$

22,626

流動負債總額

 

  

​

$

3,576,989

​

$

2,114,831

​

​

​

​

​

​

​

​

​

非流動負債：

 

  

​

 

  

​

 

  

固定收益養老金計劃

 

(注9)

​

 

243,612

​

 

171,558

經營租賃負債--非流動負債

 

(注6)

​

 

576,456

​

 

400,324

貸款-長期貸款

 

(注10)

​

$

620,167

​

$

715,656

非流動負債總額

 

  

​

$

1,440,235

​

$

1,287,538

​

​

​

​

​

​

​

​

​

股東權益

 

  

​

 

  

​

 

  

A系列優先股，$0.0001面值：零和1,185,879股票已發佈截至2021年9月30日和2020年12月31日的未償還金額分別為

​

​

​

​

—

​

​

118

B系列優先股，$0.0001面值：零和2,965,600股票已發佈截至2021年9月30日和2020年12月31日的未償還金額分別為

​

​

​

​

—

​

​

297

普通股，$0.0001面值：11,879,743和3,543,163已發佈和傑出的分別截至2021年9月30日和2020年12月31日

 

  

​

 

1,188

​

 

354

額外實收資本

 

  

​

 

55,361,652

​

 

13,388,771

累計其他綜合損失

 

  

​

 

(112,078)

​

 

(152,698)

累計赤字

 

  

​

 

(7,034,853)

​

 

(3,457,171)

該期間的損失

 

  

​

 

(10,670,673)

​

 

(3,577,682)

股東權益總額

 

  

​

$

37,545,236

​

$

6,201,989

總負債和股東權益

 

  

​

$

42,562,460

​

$

9,604,358

​

​

5

目錄

Gain Treeutics，Inc.

簡明合併業務報表

(未經審計)

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

 

截至9月30日的三個月：

 

截至9月30日的9個月：

 

​

    

2021

    

2020

    

2021

    

2020

    

收入：

 

​

  

 

​

  

 

​

  

 

​

  

 

協作收入

​

​

15,971

​

​

—

​

​

97,587

​

​

—

​

其他收入

 

​

11,374

 

​

6,696

 

​

24,199

 

​

19,742

 

總收入

​

$

27,345

​

$

6,696

​

$

121,786

​

$

19,742

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

運營費用：

​

 

  

​

 

  

​

 

  

​

 

  

​

研發

​

 

(2,476,739)

​

 

(427,465)

​

 

(5,691,756)

​

 

(1,283,592)

​

一般事務和行政事務

​

 

(2,186,531)

​

 

(398,320)

​

 

(5,047,434)

​

 

(599,964)

​

總運營費用

​

 

(4,663,270)

​

 

(825,785)

​

 

(10,739,190)

​

 

(1,883,556)

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

運營虧損

​

$

(4,635,925)

​

$

(819,089)

​

$

(10,617,404)

​

$

(1,863,814)

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

其他收入(費用)：

​

 

  

​

 

  

​

 

  

​

 

  

​

利息收入/(費用)，淨額

​

 

4,918

​

 

7

​

 

12,228

​

 

(3,258)

​

淨匯兑收益/(損失)

​

 

(27,412)

​

 

25,596

​

 

(53,245)

​

 

(48,175)

​

所得税前虧損

​

$

(4,658,419)

​

$

(793,486)

​

$

(10,658,421)

​

$

(1,915,247)

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

所得税

​

 

(5,114)

​

 

(885)

​

 

(12,252)

​

 

(6,754)

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

淨虧損

​

$

(4,663,533)

​

$

(794,371)

​

$

(10,670,673)

​

$

(1,922,001)

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

每股淨虧損：

​

 

  

​

 

  

​

 

  

​

 

  

​

普通股股東每股淨虧損--基本虧損和稀釋虧損

​

$

(0.39)

​

$

(0.25)

​

$

(1.11)

​

$

(0.80)

​

加權平均普通股-基本普通股和稀釋普通股

​

 

11,876,745

​

 

3,203,729

​

 

9,587,189

​

 

2,392,059

​

​

​

​

6

目錄

Gain Treeutics，Inc.

簡明綜合全面損失表

(未經審計)

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

截至9月30日的三個月：

​

截至9月30日的9個月：

​

​

    

2021

    

2020

    

2021

    

2020

    

淨損失

​

$

(4,663,533)

​

$

(794,371)

​

$

(10,670,673)

​

$

(1,922,001)

​

其他綜合損益：

​

 

  

​

 

  

​

 

  

​

 

  

​

固定收益養老金計劃

​

​

12,288

​

​

(5,009)

​

​

(27,118)

​

​

​

​

外幣折算

​

 

39,752

​

 

(22,015)

​

 

67,738

​

 

(23,673)

​

綜合損失

​

$

(4,611,493)

​

$

(821,395)

​

$

(10,630,053)

​

$

(1,945,674)

​

​

​

​

7

目錄

Gain Treeutics，Inc.

股東權益簡明合併報表

(未經審計)

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

A系列優先股

​

B系列優先股

​

普通股

​

​

​

​

​

累計

​

​

截至2021年9月30日的三個月

    

股票

    

金額

    

股票

    

金額

    

股票

    

金額

    

APIC

    

AOCI

    

赤字

    

總計

截至2021年6月30日的餘額

 

​

​

​

​

​

​

​

 

11,876,460

 

1,188

 

54,593,827

 

(164,118)

 

(13,041,993)

 

41,388,904

因認股權證無現金行使而發行普通股

 

​

​

​

​

​

​

​

 

3,283

 

​

 

​

 

  

 

  

 

—

基於股票的薪酬費用

 

​

 

​

 

  

 

  

 

​

 

​

 

250,825

 

  

 

  

 

250,825

認股權證的發行

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

517,000

​

​

​

​

​

517,000

固定收益養老金計劃

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

12,288

​

​

​

12,288

外幣折算

 

​

 

​

 

  

 

  

 

  

 

  

 

  

 

39,752

​

​

​

39,752

淨損失

 

​

 

​

 

  

 

  

 

  

 

  

 

  

 

​

​

(4,663,533)

​

(4,663,533)

截至2021年9月30日的餘額

 

—

 

—

 

—

 

—

 

11,879,743

 

1,188

 

55,361,652

 

(112,078)

 

(17,705,526)

 

37,545,236

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

A系列優先股

​

B系列優先股

​

普通股

​

​

​

​

​

累計

​

​

截至2021年9月30日的9個月

    

股票

    

金額

    

股票

    

金額

    

股票

    

金額

    

APIC

    

AOCI

    

赤字

    

總計

截至2020年12月31日的餘額

 

1,185,879

 

118

 

2,965,600

 

297

 

3,543,163

 

354

 

13,388,771

 

(152,698)

 

(7,034,853)

 

6,201,989

A系列優先股轉換為普通股

 

(1,185,879)

 

(118)

 

​

 

​

 

1,185,879

 

118

 

  

 

  

 

  

 

—

B系列優先股轉換為普通股

 

​

 

​

 

(2,965,600)

 

(297)

 

2,965,600

 

297

 

  

 

  

 

  

 

—

首次公開募股(IPO)中普通股的發行(扣除發行成本)

 

​

 

​

 

​

 

​

 

4,181,818

 

419

 

40,558,103

 

  

 

  

 

40,558,522

因認股權證無現金行使而發行普通股

​

​

​

​

​

​

​

​

​

3,283

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

基於股票的薪酬費用

 

​

 

​

 

  

 

  

 

  

 

  

 

553,111

 

  

 

  

 

553,111

認股權證的發行

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

861,667

​

​

​

​

​

861,667

固定收益養老金計劃

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

(27,118)

​

​

​

(27,118)

外幣折算

 

​

 

​

 

  

 

  

 

  

 

  

 

  

 

67,738

 

  

 

67,738

淨損失

 

​

 

​

 

  

 

  

 

  

 

  

 

  

 

  

 

(10,670,673)

 

(10,670,673)

截至2021年9月30日的餘額

 

—

 

—

 

—

 

—

 

11,879,743

 

1,188

 

55,361,652

 

(112,078)

 

(17,705,526)

 

37,545,236

​

​

​

8

目錄

Gain Treeutics，Inc.

股東權益簡明合併報表

(未經審計)

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

首輪A股優先股

​

B系列優先股

​

普通股

​

​

​

​

​

累計

​

​

截至2020年9月30日的三個月

    

股票

    

金額

​

股票

    

金額

    

股票

    

金額

    

APIC

    

AOCI

    

赤字

    

總計

截至2020年6月30日的餘額

​

1,185,879

​

118

​

​

​

​

​

1,981,765

​

198

​

4,185,706

​

(77,812)

​

(4,584,801)

​

(476,591)

A系列優先股發行成本

​

​

​

​

​

​

​

​

​

—

​

—

​

(6,199)

​

—

​

—

​

(6,199)

發行B系列優先股，扣除發行成本

​

​

​

​

​

2,965,600

​

297

​

​

​

​

​

8,713,716

​

​

​

​

​

8,714,013

普通股發行，扣除發行成本

​

​

​

​

​

​

​

​

​

1,561,398

​

156

​

21

​

​

​

​

​

177

認股權證的發行

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

413,887

​

​

​

​

​

413,887

基於股票的薪酬費用

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

4,214

​

​

​

​

​

4,214

固定收益養老金計劃

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

(5,009)

​

​

​

(5,009)

外幣折算

​

​

​

​

​

​

​

​

​

  

​

  

​

  

​

(22,015)

​

  

​

(22,015)

淨損失

​

​

​

​

​

​

​

​

​

  

​

  

​

  

​

  

​

(794,371)

​

(794,371)

截至2020年9月30日的餘額

​

1,185,879

​

118

​

2,965,600

​

297

​

3,543,163

​

354

​

13,311,345

​

(104,836)

​

(5,379,172)

​

7,828,106

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

首輪A股優先股

​

B系列優先股

​

普通股

​

​

​

​

​

累計

​

​

截至2020年9月30日的9個月

    

股票

    

金額

​

股票

    

金額

    

股票

    

金額

    

APIC

    

AOCI

    

赤字

    

總計

截至2019年12月31日的餘額

​

875,006

​

87

​

​

​

​

​

1,981,765

​

198

​

3,088,193

​

(81,163)

​

(3,457,171)

​

(449,856)

發行A系列優先股，扣除發行成本

​

310,873

​

31

​

​

​

​

​

—

​

—

​

1,091,314

​

—

​

—

​

1,091,345

發行B系列優先股，扣除發行成本

​

​

​

​

​

2,965,600

​

297

​

​

​

​

​

8,713,716

​

​

​

​

​

8,714,013

普通股發行，扣除發行成本

​

​

​

​

​

​

​

​

​

1,561,398

​

156

​

21

​

​

​

​

​

177

認股權證的發行

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

413,887

​

​

​

​

​

413,887

基於股票的薪酬費用

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

4,214

​

​

​

​

​

4,214

外幣折算

​

​

​

​

​

​

​

​

​

  

​

  

​

  

​

(23,673)

​

  

​

(23,673)

淨損失

​

​

​

​

​

​

​

​

​

  

​

  

​

  

​

  

​

(1,922,001)

​

(1,922,001)

截至2020年9月30日的餘額

​

1,185,879

​

118

​

2,965,600

​

297

​

3,543,163

​

354

​

13,311,345

​

(104,836)

​

(5,379,172)

​

7,828,106

​

​

9

目錄

Gain Treeutics，Inc.

簡明合併現金流量表

(未經審計)

​

​

​

​

​

​

​

​

​

截至9月30日的9個月：

​

    

2021

    

2020

​

​

​

​

​

經營活動：

 

​

  

 

​

  

淨損失

​

$

(10,670,673)

​

$

(1,922,001)

​

​

 

​

​

​

​

對淨虧損與經營活動中使用的現金淨額進行調整：

​

 

  

​

 

  

折舊費用

​

 

9,696

​

 

6,758

基於股票的薪酬費用

​

 

553,111

​

 

4,214

認股權證的發行

​

​

861,667

​

​

—

內部使用的軟件

​

​

(27,059)

​

​

—

營業資產和負債變動情況：

​

 

  

​

 

  

應收賬款

​

 

(16,165)

​

 

6,491

預付費用和其他流動資產

​

​

52,283

​

​

(48,287)

其他非流動資產

​

 

(366,198)

​

 

(33,207)

應付帳款和其他流動負債

​

 

1,245,243

​

 

126,395

存款

​

​

(3,761)

​

​

(584)

應繳税款

​

​

9,408

​

​

3,234

固定收益養老金計劃

​

​

44,935

​

​

6,560

遞延收入

​

 

88,208

​

 

(81,593)

營業資產和負債變動總額

​

 

1,053,953

​

 

(20,991)

用於經營活動的現金淨額

​

$

(8,219,305)

​

$

(1,932,020)

​

​

​

​

​

​

​

投資活動的現金流：

​

 

  

​

 

  

購置房產和設備

​

 

(83,114)

​

 

(6,275)

用於投資活動的淨現金

​

$

(83,114)

​

$

(6,275)

​

​

​

​

​

​

​

融資活動的現金流：

​

 

  

​

 

  

長期債務收益

​

 

—

​

 

707,886

發行A系列優先股所得款項(扣除發行成本)

​

 

—

​

 

1,091,345

發行B系列優先股的收益，扣除發行成本

​

​

​

​

​

9,127,900

首次公開發行(IPO)完成後發行普通股所得收益(扣除發行成本)

​

 

42,629,998

​

 

177

延期發行費用的支付

​

 

(853,488)

​

 

—

融資活動提供的現金淨額

​

$

41,776,510

​

$

10,927,308

匯率變動的影響

​

 

36,270

​

 

(23,673)

現金、現金等價物和限制性現金淨增長

​

$

33,510,361

​

$

8,965,340

期初現金、現金等價物和限制性現金

​

 

7,504,281

​

 

313,700

期末現金、現金等價物和限制性現金

​

$

41,014,642

​

$

9,279,040

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

9

目錄

Gain Treeutics，Inc.

未經審計簡明綜合財務報表附註

1.業務性質和列報依據

Gain Treateutics，Inc.(及其附屬公司“公司”)是根據特拉華州(美國)的法律註冊成立的。2020年6月26日。2020年7月20日，本公司完成了一項公司重組，根據該重組，GT Gain Treeutics SA(一家成立於2017年的瑞士公司)的所有已發行和已發行普通股和優先股將交換為Gain Treeutics，Inc.的普通股或優先股(視情況而定)，反映出10：1股票拆分。公司重組被視為會計目的的資本重組，GT Gain Treeutics SA產生了前身實體。作為公司重組的結果，GT Gain治療公司成為Gain治療公司的全資子公司。在公司重組之前的時期和日期，提交的簡明合併財務報表是根據GT Gain治療公司的歷史財務報表編制的，並進行了調整，以使換股交易具有追溯力。

2021年3月17日，公司關於首次公開發行(IPO)的S-1表格註冊聲明被美國證券交易委員會(SEC)宣佈生效。首次公開募股於2021年3月17日在納斯達克結束。在首次公開募股的同時，該公司完成了對公司已發行股本工具的反向股票拆分。反向股票拆分於2021年3月4日獲得股東批准，並於2021年3月17日生效。

該公司是一家生物技術公司，正在開發治療蛋白質錯誤摺疊引起的疾病的新療法，最初的重點是罕見的遺傳性疾病和神經疾病。我們使用我們授權的平臺SEE-TX，在錯誤摺疊的蛋白質上發現新的變構位點，並識別與這些位點結合的專有小分子，潛在地恢復蛋白質摺疊和治療疾病。這些遠離蛋白質活性區域的小分子結合位點稱為變構位點。靶向變構結合位點而不是活性結合位點提供了對疾病相關的錯誤摺疊酶的優越調節，與天然底物非競爭性，提供了優越的類藥物特性，最終提高了安全性和有效性。

風險和不確定性

該公司受到生物技術行業早期公司常見的風險和不確定因素的影響，包括但不限於與臨牀前研究和臨牀試驗的完成和成功、對關鍵人員的依賴、專有技術的保護、遵守適用的政府法規、競爭對手開發新技術創新、專有技術保護以及獲得額外資本以資助運營的能力有關的風險。目前正在開發的候選藥物將需要大量額外的研究和開發努力，包括臨牀前和臨牀測試，並在監管部門批准和商業化之前。這些努力需要大量的額外資本、充足的人員和基礎設施，以及廣泛的合規報告能力。即使該公司的藥物開發努力取得成功，該公司何時(如果有的話)將從產品銷售中獲得收入也是不確定的。

持續經營的企業

本公司已評估是否有整體考慮的條件和事件令人對本公司作為持續經營企業的持續經營能力產生重大懷疑。該公司的商業模式是典型的生物技術公司開發新的治療產品，但尚未達到收入和財務狀況的平衡，其特點是現金流為負。這是因為，在這個階段，必須承擔與服務和人員有關的費用，費用與研究和開發活動直接相關，這些活動的回報不確定，無論如何，預計在未來幾年內會有回報。根據採用的會計政策，要求在發生研發成本的當年在運營報表中完全確認研發成本，公司自成立以來一直報告虧損，預計在可預見的未來將繼續產生重大的研發成本。從長遠來看，該公司是否會盈利並不是板上釘釘的事。

10

目錄

該公司自成立以來一直遭受經常性虧損，主要通過出資收益來彌補這些虧損。儘管該公司已發生經常性虧損，並預計在可預見的未來將繼續出現虧損，但該公司預計其現有現金和現金等價物將足以為目前計劃中的運營和2023年下半年之前的資本支出需求提供資金。因此，綜合財務報表的編制假設本公司將繼續作為一家持續經營的企業。該公司無法在需要時籌集資金，這可能會對其財務狀況和實施其業務戰略的能力產生負面影響。不能保證目前的運營計劃將會實現，也不能保證公司可以接受的條款提供額外的資金，或者根本不能保證。

2.主要會計政策摘要

陳述的基礎

隨附之未經審核中期簡明綜合財務報表(“中期財務報表”)乃根據美國公認會計原則(“美國公認會計原則”)編制。本附註中對適用指引的任何提及均指財務會計準則委員會(“FASB”)的“會計準則編纂”(“ASC”)和“會計準則更新”(“ASU”)中的權威美國公認會計原則。

隨附的中期財務報表反映了Gain治療公司、GT Gain治療公司及其分支機構Gain Treeutics Sucursal en España的賬目。在編制中期財務報表時，公司間的所有交易和餘額都已取消。截至2021年9月30日的中期財務報表反映了對2021年3月17日發生的反向股票拆分的追溯應用。中期財務報表中的所有金額都以美元(美元/美元)表示，並在這些説明性説明中以美元(美元/美元)或瑞士法郎(瑞士法郎)披露，這兩種貨幣分別是該公司及其經營子公司GT Gain Treeutics SA的功能貨幣。

中期財務報表的編制基準與截至2020年12月31日止年度的經審核年度綜合財務報表相同，管理層認為該等中期財務報表反映所有調整，包括為公平呈報本公司截至2021年9月30日及2020年9月30日的財務狀況所需的正常經常性調整、截至2021年9月30日及2020年9月30日的三個月及九個月的經營業績、截至2021年及2020年9月30日的三個月及九個月的股東權益表，以及截至2020年9月30日及2020年9月30日的九個月的現金流量表。

截至2021年9月30日的9個月的業績不一定表明截至2021年12月31日的一年、任何其他過渡期或任何未來一年或任何時期的預期結果。這些中期財務報表應與截至2020年12月31日及截至12月31日的年度經審計的綜合財務報表及其附註一併閲讀，這些附註包括在公司根據1933年證券法(經修訂)第424(B)(4)條於2021年3月22日提交給美國證券交易委員會(“美國證券交易委員會”)的首次公開發行(“首次公開募股”)的最終招股説明書(“招股説明書”)中。

隨附的中期財務報表反映了若干重大會計政策的應用，如下文所述，以及這些附註中其他部分對未經審計的簡明綜合財務報表的應用。截至2021年9月30日，公司在截至2020年12月31日和截至2020年12月31日期間的合併財務報表中詳細説明的重要會計政策和估計沒有變化。

反向股票拆分

2021年3月3日，董事會批准了一項1-for-0.880784公司已發行股權工具的反向股票拆分。反向股票拆分於2021年3月4日獲得股東批准，並於2021年3月17日生效。由於反向股票拆分，股東無權獲得零碎股份。隨附的中期財務報表和相關説明中顯示的所有股票和每股數據都已追溯修訂，以反映反向股票拆分。普通股、已發行股票期權和其他股權工具的股票

11

目錄

根據規管該等證券的協議條款，按比例降低及各自行使價格(如適用)按比例增加(詳情請參閲附註12)。

首次公開發行(IPO)

2021年3月17日，公司關於首次公開募股的S-1表格註冊書被美國證券交易委員會(“美國證券交易委員會”)宣佈生效。IPO於2021年3月17日結束，公司發行並出售3,636,364普通股，公開發行價為$11.00每股淨收益$34,978扣除承保折扣和佣金$後的千元2,9501000美元和其他發售費用2,071一千個。2021年3月22日，本公司發行並出售545,454額外普通股，根據承銷商全面行使購買額外股份的選擇權，淨收益為$5,580扣除承保折扣和佣金$後的千元420一千個。因此，扣除承銷折扣佣金後，本公司首次公開招股所得款項淨額合計為$42,630一千個。在扣除其他IPO發行費用後，總金額為2,071千美元，首次公開募股產生的淨現金收益為$40,558千元，在股東權益表中反映為首次公開發行(IPO)中普通股的發行，扣除發行成本後的淨額。IPO結束時，A系列可轉換優先股(“A系列優先股”)和B系列可轉換優先股(“B系列優先股”，與A系列優先股統稱為“優先股”)按以下比例轉換為普通股：1-FOR-1(詳情請參閲附註12)。

外幣交易

該公司在美國註冊成立，在瑞士和西班牙設有業務。公司的本位幣是美元。公司海外業務的功能貨幣為當地貨幣(瑞士的瑞士法郎和西班牙的歐元)。合併資產負債表中報告的資產和負債按資產負債表日期適用的匯率換算成美元(這些財務報表所用的貨幣)，合併營業報表賬户按截至2021年9月30日和2020年9月30日的9個月的平均匯率換算成美元。代表股本和額外實收資本的項目按歷史匯率列示。將公司海外業務的財務報表換算成美元所產生的調整不包括在淨收益的確定中，而是記錄在累計其他全面收益/(虧損)中，這是股東權益的一個單獨組成部分。該公司沒有利用任何外幣對衝策略來減輕其外幣風險的影響。

預算的使用

根據美國公認會計原則編制合併財務報表要求管理層作出估計和假設，這些估計和假設會影響合併財務報表日期的資產和負債額、或有資產和負債的披露以及報告期內的收入和費用的報告金額。我們會持續評估我們的估計和判斷，包括與確認贈款基金、應計費用、固定福利養老金負債、認股權證和基於股票的薪酬有關的估計和判斷。該等估計及假設乃根據當前事實、歷史經驗及各種其他被認為在當時情況下屬合理的因素而作出，其結果構成對資產及負債賬面值作出判斷及記錄從其他來源不易察覺的開支的基礎。實際結果可能與這些估計有實質性的不同，也可能與之背道而馳。估計的變化記錄在它們被知道的那段時間內。如果估計與實際結果之間存在重大差異，公司未來的經營業績將受到影響。新冠肺炎疫情沒有對該公司的估計產生重大影響。

細分市場信息

運營部門被定義為企業的組成部分，其獨立的離散信息可供首席運營決策者在決定如何分配資源和評估業績時進行評估。該公司的首席運營決策者首席執行官負責監督公司的運營，並將業務作為一個單一的運營部門進行管理，這是製藥部門的研究和開發，重點是開發新的療法來治療蛋白質錯誤摺疊引起的疾病，如

12

目錄

罕見的遺傳性疾病和神經系統疾病。從地理上看，研發活動主要在瑞士和西班牙進行。本公司不認為這些地理位置是獨立的區段。

現金和現金等價物

本公司將所有原始到期日低於90天的高流動性投資視為現金等價物。現金和現金等價物包括銀行持有的現金和計息貨幣市場賬户中的金額。

信用風險集中

該公司沒有重大的表外風險，如外匯合約、期權合約或其他外國對衝安排。可能使公司面臨集中信用風險的金融工具主要由現金、現金等價物組成，這些現金和現金等價物存放在經認可的金融機構，超過聯邦保險的限額。該公司將其現金和現金等價物存入其認為具有較高信用質量的金融機構，並未在此類賬户上遭受任何損失，並且不認為其面臨任何超出與商業銀行關係相關的正常信用風險的異常信用風險。

遞延發行成本

該公司將與正在進行的股權融資直接相關的某些法律、專業會計和其他第三方費用作為遞延發行成本，直至此類融資完成。股權融資完成後，這些成本將作為發行所產生的收益的減少額入賬。如果放棄計劃的股權融資，遞延發行成本將立即在合併經營報表中計入營業費用。有幾個零及$1,217,988截至2021年9月30日和2020年12月31日的遞延發行成本。

財產和設備

財產和設備按成本列報，包括使資產適合使用所需的任何附件和直接成本，並按相應的累計折舊進行調整。綜合經營報表中記錄的折舊率是根據資產的估計可用經濟壽命，考慮資產的用途、用途和財務技術期限來計算的。本公司認為上述標準由以下折舊率代表：

​

​

​

-設備和傢俱

12.5%

-電子辦公設備：

20%

-租賃改進：

根據租約條款

-實驗室設備：

15%

​

普通維護成本完全歸因於發生該成本的當年的綜合經營報表。非常維護成本(其目的是延長資產的可用經濟壽命、對其進行技術升級和/或提高其生產率或安全性以提高本公司的經濟生產率)均歸因於其所指的資產，並根據其估計可用經濟壽命進行折舊。租賃改善之攤銷乃根據適用租賃條款或改善之估計使用年限(以較少者為準)，採用直線法計算。

資本化的軟件開發成本

根據ASC 350-40“內部使用軟件”，該公司將獲得供內部使用的軟件的成本資本化。資本化軟件開發成本包括開發階段發生的成本，包括購買的軟件許可證、實施成本、諮詢成本以及符合資本化條件的項目的工資相關成本。所有其他成本(主要與維護和次要軟件修復相關)均在發生時計入費用。

13

目錄

本公司按軟件的預計使用年限(一般為：使用年限)按直線攤銷資本化的軟件開發成本六年了從資產基本上準備好使用時開始。資本化軟件開發成本的攤銷反映在一般和行政費用中。

租契

2016年2月，財務會計準則委員會(FASB)發佈了會計準則更新(ASU)2016年第02號《租賃》(簡稱ASC 842)，以增強與租賃安排相關的財務報告的透明度和可比性。根據這一新的租賃標準，大多數租賃都需要在資產負債表上確認為使用權資產和租賃負債。披露要求已得到加強，目的是使財務報表使用者能夠評估租賃產生的現金流的數量、時間和不確定性。在2019年1月1日之前，GAAP沒有要求承租人在資產負債表上確認與經營租賃相關的資產和負債。新標準建立了使用權(ROU)模式，要求承租人在資產負債表上確認期限超過12個月的所有租賃的ROU資產和相應的租賃負債。租賃將被分類為融資或經營性租賃，分類影響損益表中費用確認的模式和分類，以及使用權資產的減少。

自2018年1月1日起，我們使用ASU 2018-11提供的額外過渡方法選項採用了會計準則編碼842，租賃(ASC 842)。根據這一過渡方法，我們自採用之日起應用了新的會計準則。通過後，不需要進行累積效果調整。

於採納後，吾等根據本公司在合約期內是否有權控制資產及其他事實及情況，以確定安排在開始時是否包含租賃。公司在獲得資產控制權後，即為租賃合同中的承租人。經營租賃使用權(“ROU”)資產代表在租賃期內使用相關資產的權利，租賃負債代表支付租賃產生的租賃付款的義務，兩者均根據開始日期租賃期內未來最低租賃付款的現值確認。初始租期為12個月或以下的租約在營業報表中按租賃期直線計提。我們通過假設合理確定的續訂選擇權的行使來確定租賃期。

長期資產減值

根據美國會計準則委員會題為360-10-20“財產、廠房和設備”的規定，只要發生的事件或情況表明壽命有限的長期資產的賬面價值可能受損，公司就會進行減值測試。減值是通過將長期資產的賬面價值與預期因使用該等資產及其最終處置而產生的預計未貼現税前現金流量進行比較來計量的。在確定存在減值的情況下，本公司將根據估計現金流的現值將資產減記至公允價值。到目前為止，管理層還沒有發現任何減值，而且在報告的所有時期都沒有發現減值。

專利

與專利有關的費用，是指與專利申請的準備、提交和起訴有關的法律費用和申請費，因支出收回情況不確定而計入費用。發生的金額被歸類為一般費用和行政費用。

應計費用

作為編制財務報表過程的一部分，我們需要估計截至每個資產負債表日期的應計費用。這一過程包括審查未結合同和採購訂單，與我們的人員溝通以確定已代表我們執行的服務，並在我們尚未收到發票或以其他方式通知實際成本時估計執行的服務級別和服務產生的相關成本。我們根據編制財務報表之日我們當時所知的事實和情況，對截至每個資產負債表日期的應計費用進行估計。在某些情況下，支付給

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目錄

我們的供應商超出了提供的服務水平，並導致在其他流動資產項下報告預付款，這些費用隨後在相關活動進行時而不是在付款時在營業報表中計入費用。到目前為止，我們對每個資產負債表日報告的應計費用的估計與實際發生的金額之間沒有實質性差異。

養老金義務

我們根據當地法規和做法運營固定收益養老金計劃和固定繳費養老金計劃。這些計劃的資金來自僱主和僱員的定期供款。對於固定收益養老金計劃，資產負債表中確認的負債是資產負債表日固定收益義務的現值減去計劃資產的公允價值。已定義福利計劃的資金過剩或資金不足狀態是根據計劃資產與預計福利義務之間的差額計算的。估計數用於確定計算養卹金義務時所採用的假設，並得到獨立精算師的支持。經驗調整和精算假設變化產生的精算損益在權益表中的“累計其他全面收入(虧損)”中確認，並計入員工預期平均剩餘工作年限的收入。對於固定繳費養老金計劃，我們在強制性、合同或自願的基礎上向公共或私人管理的養老保險計劃支付繳費。一旦捐款付清，我們就沒有進一步的付款義務了。供款按應計制確認為員工福利支出。我們員工福利計劃使用的衡量日期是12月31日。我們計劃的資金政策與當地政府和税收要求是一致的。

研究補助金

根據已授予的研究和開發補助金(如由Michael J.Fox Parkinson‘s Research(MJFF)、Silverstein Foundation for Parkinson’s Research(MJFF)和Silverstein Foundation for Parkinson‘s Research以及Innosuisse-Swiss Innovation Agency授予的研發補助金)，我們有權獲得允許的直接費用和工資成本的報銷。贈款項下研發活動的捐款根據管理層對相關支出和進行的活動的最佳估計來記錄，並在運營報表中分類為研發費用的減少額，並根據開展研發活動和維持相關成本的時間段進行衡量。

收入確認

該公司從協作和許可協議中獲得收入。 公司根據本協議確認與這些協議相關的收入有了它，ASC 606, 與客户簽訂合同的收入和ASC 808，協作安排。這些安排的條款通常包括第三方客户對以下一項或多項的付款：不可退還的啟動費、開發成本的報銷、開發和監管里程碑付款以及許可產品淨銷售額的版税。

在確定我們履行義務時應確認的適當收入數額時，公司採用ASC606的五步模型：(I)確定與客户的合同；(Ii)確定合同中的履約義務；(Iii)確定交易價格；(Iv)將交易價格分配給合同中的履約義務；以及(V)在我們履行履約義務時確認收入。 只有當實體有可能收取其有權收取的對價以換取其轉讓給客户的商品和服務時，公司才會將五步模式應用於合同。如果合同一開始就被確定在ASC 606的範圍內，公司將評估該合同中承諾的商品或服務，確定其中哪些商品和服務是履約義務，並評估每種承諾的商品或服務是否都是不同的。然後，該公司確認在履行履行義務時(或作為履行義務)分配給各自履行義務的交易價格的金額為收入。作為這些安排的會計核算的一部分，公司必須建立一些假設，這些假設需要判斷，以確定分配給各種履約義務的獨立銷售價格，以及這些履約義務是否在合同中被視為不同的。這些假設可以包括預測收入，

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目錄

開發時間表、人員成本報銷、貼現率以及技術和監管成功的概率。

當交易對手被確認為客户、為履行協議而產生和交付的履約義務被視為公司正常業務過程中的履行義務時，或者當預期合作安排將以銷售產品、特許權使用費或許可證的形式帶來未來持續的收入流動時，與合作安排相關的成本和收入將在綜合經營報表中按毛數報告。

研發費用

公司承擔進行研發活動所產生的所有費用。研發費用包括工資和其他相關費用、材料和用品、臨牀前費用、製造費用、合同服務和其他第三方費用。作為編制合併財務報表過程的一部分，公司需要估計已發生但尚未開具發票的研發費用的應計項目。本公司根據當時已知的事實和情況，在合併財務報表中對截至每個資產負債表日期的應計費用進行估計。此外，在某些情況下，向公司供應商支付的款項可能會超過所提供的服務水平，並導致預付費用，在這種情況下，此類金額將反映為預付費用和其他流動資產。在應計服務費時，本公司估計將提供服務的時間段和每個期間應確認的成本。如果實際執行服務的時間或努力程度與估計值不同，公司將相應調整應計費用或預付費用金額。

一般和行政費用

一般和行政費用主要包括公司執行和財務職能的人員和顧問的工資、福利和其他相關成本。一般和行政費用還包括法律、財務、會計、知識產權、審計、税務和諮詢服務的專業費用、差旅費用和與設施相關的費用，其中包括設施的租金和維護費用以及與研發活動無關的其他運營成本。

所得税

本公司按負債法核算所得税。根據這一方法，遞延所得税負債和資產是根據資產和負債賬面金額的財務報表與相關税基之間的差額，使用相關遞延税項預計將沖銷的前幾年的現行税率確定的。如果遞延税項資產的一部分或全部“很有可能”無法變現，則計入估值津貼。

截至每個報告日期，該公司都會考慮可能影響其對未來實現遞延税項資產的看法的現有證據，包括正面和負面的證據。考慮到本公司的啟動狀態，由於相關變現目前尚不確定，已設立全額估值撥備以抵銷遞延税項資產。未來，如果管理層認為遞延税項資產更有可能部分或全部變現，估值津貼將減少到預期變現的程度，相應的金額將在本公司的綜合經營報表中確認為所得税收益。(C)如果管理層認為遞延税項資產更有可能部分或全部變現，估值津貼將減少到預期變現的程度，相應的金額將在本公司的綜合經營報表中確認為所得税收益。

本公司如根據税務狀況的技術優點，經税務機關審核後，極有可能不會維持該税務狀況，則本公司會確認來自不確定税務狀況的税項負債。在隨附的合併財務報表中確認的不確定税務狀況。

公允價值計量

本公司將公允價值定義為在計量日出售資產或在市場參與者之間有序交易中轉移負債所支付的價格。本公司適用以下規定

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目錄

公允價值層次，根據公允價值在市場上的可觀察性和涉及的判斷程度，將用於衡量公允價值的投入劃分為三個級別：

●級別1-相同資產或負債在活躍市場上的報價。
●第2級-相同資產和負債在活躍市場上的報價以外的可觀察投入，不活躍市場上相同或類似資產或負債的報價，或基本上整個資產或負債期限內可觀察到或可以由可觀察到的市場數據證實的其他投入。
●第3級-通常無法觀察到的輸入，通常反映了管理層對市場參與者在為資產或負債定價時將使用的假設的估計。

在釐定公允價值時，吾等採用估值技術，以最大限度地利用可觀察到的投入及儘量減少使用不可觀察到的投入，並在評估公允價值時考慮交易對手信用風險。

基於股權的薪酬

本公司採用以權益為基礎的薪酬的公允價值計量方法，該方法要求一家實體根據授予日期的公允價值來計量為換取股權工具的授予而收到的員工服務的成本。本公司發行的股票獎勵只有基於服務的歸屬條件，並使用直線法記錄這些獎勵的費用。本公司沒有發行任何基於業績或基於市場的歸屬條件的股票獎勵。

相關成本根據獲獎者須提供服務以換取獎勵的歸屬期間在綜合經營報表中確認，並在綜合股東權益表中確認為額外實繳資本。沒收是按發生的情況計算的。

在成為上市公司之前，由於我們的普通股缺乏活躍的市場，我們和董事會根據一系列因素來確定我們股權工具的估計公允價值，這些因素包括我們以公平交易的方式出售給外部投資者的可轉換優先股的價格；我們的發展階段；以及授予基於股票的獎勵涉及私人公司非流動性證券的事實。

每個股票期權獎勵的公允價值是在授予之日使用Black-Scholes期權定價模型估算的。鑑於公司普通股在2021年3月19日(即上市第一天)之前沒有一個活躍的公開市場，公司根據對發佈了條款基本相似的期權的同類生物製藥公司的報告數據的分析，確定了授予的波動性和預期期限。我們預計將繼續這樣做，直到我們擁有關於我們交易的股票價格的波動性和預期的行權模式期限的可靠歷史數據。無風險利率是根據授予獎勵時有效的美國國債收益率曲線確定的，時間段大致等於獎勵的預期期限。我們尚未支付，也不預期支付普通股的現金股息；因此，預期股息率假設為零.

計算以股份為基礎的獎勵的公允價值時使用的假設代表管理層的最佳估計，涉及固有的不確定性和管理層判斷的應用。因此，如果因素髮生變化，管理層使用不同的假設，基於股份的薪酬支出可能會有實質性的不同。

每股淨虧損

每股基本淨虧損的計算方法是將報告的淨虧損除以當期已發行普通股的加權平均股數。公司會考慮所有潛在的攤薄影響，除非納入此類證券的影響是反攤薄的。截至2021年9月30日，普通股等價物由股票期權和認股權證組成，而截至2020年9月30日，普通股等價物由A系列優先股、B系列優先股、認股權證和股票期權組成。由於該公司自成立以來一直報告淨虧損，這些潛在影響將是反稀釋的，因此普通股等價物

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目錄

未計入計算，導致每股基本淨虧損和稀釋後每股淨虧損在所有列報期間均相同。

近期發佈的會計公告

自指定生效日期起，財務會計準則委員會(FASB)或我們採用的其他準則制定機構會不時發佈新的會計公告。2021年1月1日生效的新標準對公司的中期財務報表沒有重大影響。

3.現金、現金等價物和限制性現金

該公司認為所有原始到期日為三個月或更短的短期、高流動性投資均為現金等價物。該公司的現金和現金等價物包括短期高流動性投資，這些投資很容易轉換為現金。這些投資包括收購時期限在三個月或以下的貨幣市場證券。該公司的機構貨幣市場賬户允許每日贖回，這些投資的公允價值基於控股金融機構提供的活躍市場的報價，這些價格被認為是公允價值等級中的第一級投入。考慮到它們的短期到期日，它們的面值接近相關的公允市場價值。

該公司在這些賬户中沒有遭受任何損失，也不認為它在現金和現金等價物上面臨任何重大的信用風險。

現金、現金等價物和限制性現金細分如下：

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

9月30日--

​

2011年12月31日

​

    

2021

    

2020

現金

​

$

836,984

​

$

907,255

貨幣市場

​

$

40,142,241

​

$

6,585,655

現金和現金等價物合計

​

​

40,979,225

​

​

7,492,910

受限現金

​

$

30,868

​

$

11,371

​

限制性現金是指我們的盧加諾寫字樓租賃協議要求的金額，於2021年6月登記，並存入受限銀行賬户，作為2026年5月租賃終止時記錄的房地損壞時發生的費用的擔保。

下表列出了截至2021年9月30日和2020年12月31日的現金和現金等價物餘額，按基金計價的貨幣細分：

​

​

​

​

​

​

​

​

9月30日--

​

2011年12月31日

​

    

2021

    

2020

現金(瑞士法郎)

 

64,847

 

128,074

現金(歐元)

 

311,623

 

145,726

美元現金

 

40,541,308

 

7,149,386

​

​

18

目錄

4.預付費用和其他流動資產

預付費用和其他流動資產包括以下內容：

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

9月30日--

​

2011年12月31日

​

    

2021

    

2020

税收抵免

​

 

73,854

​

 

58,017

預付和遞延費用

​

 

185,228

​

 

198,994

預付D&O保險

​

​

291,666

​

​

—

預付費用和其他流動資產總額

​

$

550,748

​

$

257,011

​

税收抵免主要涉及瑞士和西班牙税務機關對在這兩個國家執行的購買商品和服務的增值税(“增值税”)應收賬款。

預付費用是指向供應商支付未來服務的預付款。遞延費用主要是指與第三方就研究項目簽訂的研究和合作協議，這些協議將在整個研究期間確認為費用。

預付的D&O保險費與保險費有關，這筆保險費將在12個月的保險期內按月在營業報表中確認。

5.財產和設備，淨值

物業和設備包括以下內容:

​

​

​

​

​

​

​

​

​

    

9月30日--

    

2011年12月31日

​

​

2021

​

2020

電腦

​

$

49,888

​

$

25,436

傢俱和固定裝置

​

 

38,082

​

 

4,865

租賃權的改進

​

 

17,282

​

 

8,889

實驗室儀器

​

 

20,399

​

 

3,348

總資產和設備

​

$

125,651

​

$

42,538

減去：累計折舊

​

 

(22,601)

​

 

(12,905)

財產和設備，淨值

​

$

103,050

​

$

29,633

​

物業和設備包括計算機、傢俱和固定裝置、實驗室儀器和我們西班牙辦事處的會議室設置。不是處置，也不是在此期間發生了減值。折舊是根據資產的估計經濟壽命，通過考慮資產的用途、用途和財務技術期限來計算的。

截至2021年9月30日和2020年9月30日的折舊費用為$9,699及$6,758，分別為。

6.經營租賃；使用權(“ROU”)資產

我們的租賃資產包括盧加諾和巴塞羅那的辦公室，以及巴塞羅那的一個實驗室。我們目前的租賃組合包括剩餘期限為一年多至五年前。這些租約包含一些選項，根據這些選項，我們可以將租期從二至五年前。續期選擇權不在我們計算租賃負債的範圍內，除非隨着我們的發展，我們不確定是否會行使續期選擇權。我們的租賃協議不包含剩餘價值擔保或重大限制性契約。

2021年6月1日，本公司簽訂了五年期運營租賃協議，租賃盧加諾北區6號Via Soave的辦公空間。瑞士。租賃協議可以續簽五年。公司需要支付運營成本，包括一般服務、水電費和税費，這些費用是根據公司的

19

目錄

可出租總面積的份額。這些額外費用被認為是可變租賃成本，並在發生成本的期間確認。

下表報告了截至2021年9月30日和2020年12月31日租賃會計的重要組成部分的細目，以及用於計算截至這兩個時期的租賃負債淨現值的貼現率。

​

​

​

​

​

​

​

​

​

    

9月30日--

    

2011年12月31日

​

​

2021

​

2020

經營租賃

 

​

  

 

​

  

經營性租賃--使用權資產

​

$

747,529

​

$

523,080

​

​

​

​

​

​

​

經營租賃負債-流動

​

$

170,271

​

$

122,756

經營租賃負債--非流動負債

​

$

576,456

​

$

400,324

加權平均剩餘租期

​

 

5年

​

 

5年

加權平均貼現率

​

 

2.33

​

 

3.61

​

租賃費用的構成如下：

​

​

​

​

​

​

​

    

9月30日--

    

9月30日--

​

​

2021

​

2020

使用權資產攤銷

 

129,995

 

75,876

經營租賃負債利息

 

3,609

 

6,272

​

根據租賃協議，與剩餘的不可取消的租賃條款簽訂的未來最低租賃付款在附註中披露。18項承諾.

7.應付帳款

應付帳款是指因已經提供的服務而收到的未付發票上應付給第三方的金額。截至2021年9月30日和2020年12月31日，應付賬款總額為$789,387及$961,516，分別為。所有應付賬款都將在不到12個月的時間內到期。下表報告了截至2021年9月30日和2020年12月31日的供應商未付應付款(按其計價的幣種細分)的詳細信息：

​

​

​

​

​

​

​

    

9月30日--

    

2011年12月31日

​

​

2021

​

2020

供應商應付款(瑞士法郎)

 

62,054

 

29,423

供應商應付款(歐元)

 

425,160

 

202,223

供應商應付款(美元)

 

215,560

 

673,600

​

​

8.其他流動負債和遞延收入

截至2021年9月30日和2020年12月31日，其他流動負債和遞延收入包括以下內容：

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

9月30日--

​

2011年12月31日

​

    

2021

    

2020

應付社會保障

​

$

236,245

​

$

88,334

應計工資總額

​

 

489,020

​

 

294,469

應計費用

​

 

1,467,253

​

 

379,270

存款

​

 

—

​

 

5,307

其他流動負債

​

$

2,192,518

​

$

767,380

遞延收入

​

 

327,690

​

 

239,483

其他流動負債和遞延收入

​

$

2,520,208

​

$

1,006,863

​

20

目錄

截至2021年9月30日和2020年12月31日的應計費用為$1,467,253及$379,270分別指的是從供應商那裏收到的已執行服務的發票和尚未開具帳單的發票。

截至2021年9月30日的遞延收入和截至2020年12月31日的年度遞延收入為$327,690及$239,483它們分別指從歐洲之星/InnoSwisse收到的研究補助金以及與Zentalis簽訂的合作協議(見附註15)。

9.撫卹金義務

與公司確定的養老金計劃相關的養老金淨額僅指瑞士員工，截至2021年9月30日和2020年12月31日，可總結如下：

​

​

​

​

​

​

​

​

9月30日--

​

2011年12月31日

​

    

2021

    

2020

資金狀況對賬：

 

  

 

  

年初資金狀況

 

(171,558)

 

(126,629)

費用

 

(102,696)

 

(44,474)

僱主供款

 

57,522

 

36,264

翻譯差異

​

308

​

(501)

AOCI在過去一年中的變化

 

(27,188)

 

(36,218)

資金狀況

 

(243,612)

 

(171,558)

​

​

​

​

​

定期養老金淨費用的構成：

 

  

 

  

服務成本

 

94,493

 

36,597

利息成本

 

941

 

947

計劃資產的預期回報率

 

(4,071)

 

(3,564)

攤銷(損益)

​

11,730

​

10,494

上年服務成本攤銷

 

(397)

 

​

費用

 

102,696

 

44,474

​

​

10.貸款

2020年3月，公司獲得瑞士法郎14,600 ($15,813) 五年期貸款。這筆貸款已經零利息，原定於2025年6月30日到期。2021年，到期日已推遲至2028年6月30日。這筆貸款由瑞士政府通過聯名和數名擔保人提供擔保。鑑於冠狀病毒的經濟後果，這筆貸款是聯邦委員會和瑞士議會建立的基礎設施的一部分。

2020年8月，公司獲得瑞士法郎638,000 ($691,000) 九年制貸款。這筆貸款已經零利息。貸款按季度分期付款，金額為瑞士法郎。20,000，付款從2021年12月31日開始，到2029年9月30日結束。鑑於冠狀病毒的經濟後果，這筆貸款是聯邦委員會和瑞士議會建立的基礎設施的一部分。

發放的貸款可以做到這一點不承擔利息和不是發行成本已經承擔。因此，它們都是按面值計算的。

11.公允價值計量

公允價值被定義為在計量日市場參與者之間的有序交易中，為資產或負債在本金或最有利的市場上轉移負債而收取或支付的交換價格(退出價格)，公允價值被定義為在計量日為資產或負債在本金或最有利市場上進行有序交易而收到的交換價格或支付的轉移負債的交換價格。公司對某一特定投入對整個公允價值計量的重要性的評估要求管理層作出判斷，並考慮該資產或負債的具體因素。

21

目錄

由於該等工具的短期性質及合約條款，本公司現金及現金等價物(包括貨幣市場基金、受限制現金及金融負債)的賬面值被視為代表其各自的公允價值。貨幣市場基金的公允價值基於控股金融機構提供的活躍市場的報價，根據ASC820，這被視為公允價值層次中的第一級投入。

本公司所採用的估值方法並無改變，公允價值層級之間亦無轉移。

至於以短期應收賬款及應付款項為代表的金融工具，其未來現金流量現值與賬面價值並無重大差異，本公司假設賬面價值為公允價值的合理近似值。

12.普通股和優先股

截至2021年9月30日和2020年12月31日，公司法定股本包括50,000,000普通股，$0.0001票面價值和10,000,000優先股股票，$0.0001票面價值。截至2021年9月30日和2020年12月31日，11,879,743和3,543,163普通股，$0.0001面值，是已發佈和傑出的.

不是截至2021年9月30日，優先股未償還。有幾個1,346,390 (1,185,879在1比1之後-0.880784反向股票拆分)股票系列A的擇優股票，面值$0.0001和3,366,999 (2,965,000在1比1之後-0.880784反向股票拆分)股票的系列*B優先股，面值$0.0001，已發行，截至2020年12月31日未償還。股票拆分沒有導致公司普通股和優先股的原始面值發生任何變化。

IPO結束時，反向股票拆分產生的優先股按以下比例轉換為普通股：1-為了-1公司優先股的持有者擁有一定的投票權、股息和贖回權，以及清算優先權和轉換特權。與優先股相關的所有權利、優先股和特權在公司首次公開募股時終止，同時將優先股的所有流通股轉換為普通股。

13.股權激勵計劃

董事會於2020年9月通過的本公司股權激勵計劃由2020年綜合激勵計劃(“2020綜合計劃”)組成。2020年綜合計劃規定向我們任命的高管、其他員工、顧問和非員工董事授予基於股權的獎勵，獎勵價格由董事會決定。2020年綜合計劃旨在鼓勵公司員工和顧問擁有股票，併為他們提供額外的激勵措施，以促進公司業務的成功。根據2020年綜合計劃，可發行的最高股票數量為1,310,000。2020年綜合計劃在以下時間後到期十年，除非董事會在該日期前終止。董事會負責確定將被授予期權的個人、每個個人將獲得的期權數量、每股期權價格以及每種期權的行權期。不是期權的期限將超過10年。根據2020年綜合計劃授予的股票期權的行權價不得低於授予當日公司普通股的公平市值。

2021年3月3日，董事會批准了一項1-for-0.880784公司已發行股權工具的反向股票拆分。反向股票拆分於2021年3月4日獲得股東批准，並於2021年3月17日生效。普通股股票作為流通股期權的基礎按比例從588,000至517,902如果適用，相應的行使價格從#美元按比例增加。2.97至$3.38按照管理該等證券的協議的條款。

股票拆分不影響先前記錄的股票期權的公允價值，也不需要修改會計，因為所有以下三個條件都滿足：(I)修改後的獎勵的公允價值是

22

目錄

與緊接原裁決修改前的原裁決的公允價值相同；(Ii)修改後的裁決的歸屬條件與緊接原裁決修改前的原裁決的歸屬條件相同；(Iii)修改後的裁決作為股權工具或負債工具的分類與緊接原裁決修改前的原裁決的分類相同。

股票期權授予

下表彙總了公司截至2021年9月30日的9個月的股票期權活動：

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加權

    

​

​

​

​

​

​

​

平均值

​

集料

​

​

​

​

加權平均

​

剩餘

​

固有的

​

    

股票

    

行使價格

    

年數

    

價值

截至2020年12月31日的未償還款項

 

488,000

 

2.97

 

9.70

 

—

股票拆分後未償還期權

 

429,822

 

3.38

 

9.01

 

—

授與

 

280,280

 

7.11

 

—

 

—

練習

 

—

 

—

 

—

 

—

取消/沒收

 

(1,761)

 

3.38

 

—

 

—

截至2021年9月30日的未平倉期權

 

708,341

 

4.85

 

9.25

 

2.60

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

未完成的期權

​

可行使的期權

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​

​

​

​

​

加權

​

​

​

加權

​

​

​

​

加權平均年限

​

平均值

​

​

​

平均值

鍛鍊

​

數

​

剩下的錢在合同上

​

鍛鍊

​

數

​

鍛鍊

價格

    

傑出的

    

生命

    

價格

    

可操練的

    

價格

$3.38

 

516,141

 

9.17

​

$

3.38

 

126,549

$

3.38

$7.80

​

104,000

​

9.86

​

$

7.80

​

​

​

​

$10.03

​

88,200

​

9.61

​

$

10.03

​

​

​

​

​

股票期權的內在價值以標的股票期權的加權平均行權價與公司普通股在2021年9月30日的市場價格之差計算。

截至2021年9月30日，與授予的非既得性股票期權相關的未確認補償總成本為1美元。1,605,395預計將在大約一段時間內得到認可4年.

該公司使用Black-Scholes期權定價模型來估計截至授予日的股票期權的公允價值。Black-Scholes期權定價模型考慮了波動率、股息率和無風險利率等變量。預期波動率的計算是基於一組具有相似特徵的代表性公司的波動率，包括產品開發階段和生命科學行業焦點。在估計獎勵的預期期限時，我們使用SEC工作人員會計公告第277號允許的簡化方法。分享‑基於基礎的支付由於我們沒有足夠的歷史演練數據來提供合理的基礎，我們也考慮了我們認為是具有代表性的同類公司樣本的相關同業組數據作為比較指標。無風險利率以期限與股票期權預期期限一致的國庫券為基礎。預期股息收益率假設為零因為我們從未支付過股息，目前也沒有為我們的普通股支付任何股息的計劃。該公司的政策是在發生沒收時對其進行解釋。

23

目錄

該公司用來確定授予員工和董事的股票期權授予日期的公允價值的假設如下，這些假設是在加權平均的基礎上提出的：

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

截至9月30日的9個月：

​

​

2021

    

2020

​

波動率

    

80

%

​

80

%

預期期限(年)

 

4.51

​

​

7.00

​

無風險利率

 

0.59

​

​

0.67

​

預期股息收益率

 

-

​

​

-

​

​

這些輸入中的每一個都是主觀的，通常需要重要的判斷才能確定。截至2021年9月30日及2020年9月30日止九個月內，本公司已授出之購股權之加權平均授出日期公允價值為$4.30及$2.13，分別為。以股票為基礎的薪酬支出總額確認為授予員工和非員工的股票期權，並已在公司的簡明綜合經營報表和全面虧損中報告如下：

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

截至9月30日的三個月

​

截至9月30日的9個月

​

​

    

2021

    

2020

    

2021

    

2020

    

研發

 

97,605

 

2,908

 

230,623

 

2,908

 

一般事務和行政事務

 

153,220

 

1,306

 

322,488

 

1,306

 

股票薪酬總額

 

250,825

 

4,214

 

553,111

 

4,214

 

​

​

14.手令

2020年7月，與定向增發B系列優先股相關，本公司向配售代理指定人發行股權分類認股權證，購買合計269,360我們普通股的股票，行使價為$。4.46每股，總計價值為美元413,887並計入B系列優先股的發行成本。認股權證在發行時立即授予，規定了無現金行使權，並可在以下期限內行使五年從2020年7月20日起。*2021年3月3日，董事會批准了一項1-For-0.880784公司已發行股權工具的反向股票拆分。反向股票拆分於2021年3月4日獲得股東批准，並於2021年3月17日生效。普通股相關的已發行認股權證的股份按比例從269,360至237,249如果適用，相應的行使價格從#美元按比例增加。4.46至$5.07按照管理該等證券的協議的條款。截止到2020年9月30日，11,862我們行使了搜查證，導致3,283根據協議條款按照無現金機制發行的股票。

​

2021年5月6日，本公司簽訂了九個月投資銀行服務及財務顧問協議，並向投資銀行指定人士發行股權分類認股權證，以購買合共200,000公司普通股，行使價為$13.75每股，總計價值為美元1,034一千個。權證在發行時立即授予，不提供無現金行使權，可行使期限為四年了從2021年5月6日開始。認股權證的公允價值按直線法確認。九個月服務期作為一般和行政費用。截至2021年9月30日，不是行使或交換了搜查證。

​

2020年和2021年發行的權證的公允價值採用Black-Scholes期權定價模型進行估算，假設條件如下：

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

截至9月30日的9個月：

​

​

2021

    

2020

​

波動率

    

70

%

​

75

%

預期期限(年)

 

4.00

​

​

5.00

​

無風險利率

 

0.81

​

​

0.28

​

預期股息收益率-

 

-

​

​

-

​

24

目錄

​

​

15.合作協議

2021年4月20日，該公司與Zentalis製藥公司(“Zentalis”)的全資子公司Zeno Management，Inc.簽訂了一項多目標合作協議，以發現治療癌症的新候選產品。根據協議條款，該公司將使用其獲得許可的SEE-TX計算平臺技術來識別目標蛋白質上的結合位點，並確定這些位點作為藥物靶點的潛在適宜性，以及它們在腫瘤學上的預期治療用途。根據協議條款，Zentalis同意在逐個計劃的基礎上向公司支付不可計入、不可退還的計劃啟動費，並根據多目標協議中商定的每個目標的研究預算償還公司發生的費用，最高限額為五雙方都同意選擇Zentalis作為目標。

對於任何開發計劃，在數據包交付的前提下，公司授予Zentalis獲得獨家的、可轉讓的全球許可的選擇權，並有權根據公司在合作中產生的相關知識產權和專有技術進行再許可，以開發、製造和商業化開發計劃產生的任何產品。Zentalis可在其合理的酌處權下行使選擇權，並應以商業上合理的努力為從適用計劃開發的產品開發並獲得市場批准。

除非提前終止，否則協議將在被許可專利的最後一項有效權利要求到期時失效，但須遵守某些尚存的權利和義務。如果另一方破產或資不抵債，或另一方發生重大違約並未能在一定時間內糾正違約，則Zentalis和本公司均可終止協議。Zentalis有權自行決定在任何時候以逐個計劃為基礎終止本協議，終止時間為90(90)天前向公司發出書面通知，或在任何時間出現任何開發計劃或產品的安全問題。

2021年5月，確定了第一個目標開發方案，2021年7月審批並收集了估算的開發成本。第一個目標開發項目的交易價格包括(I)$501000美元的固定對價作為計劃啟動費，(Ii)最高$272千美元作為員工和外部研發費用的報銷；(Iii)$250千元作為期權行使費，(Iv)最高$41.5以事件為基礎的里程碑付款形式的可變對價；(V)基於淨銷售額的其他基於特許權使用費的付款。

該公司分析了Zentalis協作協議，並得出結論，該協議代表與ASC 606範圍內的客户簽訂的合同。基於該評估，(I)在計劃開始時，計劃啟動費在2021年6月30日的某個時間點被確認為全額收入不是未履行的履約義務；(Ii)提供按成本報銷的發展服務的履約義務，在提供服務的一段時間內得到履行，Zentalis從服務中受益。公司將根據與研究和開發活動相關的成本以及未來為履行績效義務而預計發生的成本，確認與績效義務相關的收入，因為研究和開發服務是使用輸入法提供的。

截至2021年9月30日，公司確認了$98千美元的收入和報告的遞延收入的當前部分為$224一千個。

16.普通股每股淨虧損

每股普通股基本淨虧損的計算方法是，普通股股東可獲得的淨虧損除以該期間已發行普通股的加權平均股數。其他未償還的合格證券對截至2021年9月30日和2020年9月30日的期間的計算沒有影響，因為考慮到這些時期報告的淨虧損，這些工具將導致反稀釋影響。

25

目錄

以下可能稀釋的普通股等價物是根據每個期間末的未償還金額提出的，在計算所指時期普通股股東應佔每股攤薄淨虧損時不包括在內，因為計入它們會產生反稀釋作用：

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​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

截至9月30日的三個月

​

截至9月30日的9個月

​

​

    

2021

    

2020

    

2021

    

2020

    

A系列優先股

​

​

​

1,185,879

​

​

​

1,185,879

​

B系列優先股

​

​

​

2,965,600

​

​

​

2,965,600

​

購買普通股的期權

 

104,000

 

430,000

 

708,341

 

430,000

 

購買普通股的認股權證

 

425,387

 

—

 

425,387

 

—

 

​

​

17.關聯方

我們的董事會主席、股東和公司創始人哈立德·伊斯拉姆博士目前是Minoryx的董事會主席，因此Minoryx被認為是關聯方。於2017年12月，本公司與Minoryx Treeutics SL簽訂了全球獨家、有版税、可轉讓、可轉讓的許可協議，以使用和利用Minoryx的IP，並與巴塞羅那大學和Institucio Catalana Recerca Evancats簽訂了全球獨家、有版税、可轉讓、可轉讓的再許可協議，以便能夠通過向第三方再許可或任何其他運營方式直接或間接地發展其業務。根據Minoryx許可協議，公司應向Minoryx支付特許權使用費：

●相當於8%(I)與會侵犯(A)至少一種物質成分聲明或(B)Minoryx分子和(Ii)再許可收入的產品有關的淨收入；
●相當於3%關於至少會侵犯(A)一種索賠方法或(B)Minoryx專有技術的產品的淨收入。

除特許權使用費外，公司還應向Minoryx支付1.25在出售公司或幾乎所有資產(包括通過合併、控制權變更或重組)時收到的任何對價的%。

截至2021年和2020年9月30日，有不是與Minoryx公司的應收賬款和應付賬款、收入或費用。

18.承諾

下表按合同到期日彙總了我們截至2021年9月30日的義務：

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​

​

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​

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​

​

​

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總計

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2021

​

2022

​

2023

​

2024

​

2025

​

2026年及其後

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

租賃

​

762,073

​

41,258

​

163,945

​

163,945

​

159,931

​

153,206

​

79,788

貸款

​

706,812

​

21,662

​

86,646

​

86,646

​

86,645

​

86,645

​

338,568

協作協議

​

1,011,959

​

985,914

​

26,045

​

​

​

-

​

-

​

-

總計

​

2,480,844

​

1,048,834

​

276,636

​

250,591

​

246,576

​

239,851

​

418,356

​

​

​

​

26

目錄

第二項：管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析。

您應該閲讀下面關於我們的財務狀況和經營業績的討論和分析，以及本季度報告末尾的Form 10-Q中標題為“財務數據精選”的部分以及我們的財務報表和相關注釋。本討論包含涉及風險和不確定性的前瞻性陳述。由於許多因素的影響，例如本季度報告中關於Form 10-Q的標題為“風險因素”的部分以及本季度報告中關於Form 10-Q的其他部分中陳述的那些因素，我們的實際結果可能與這些前瞻性陳述中的預期大不相同。

概述

我們是一家處於發展階段的生物技術公司，正在開發治療蛋白質錯誤摺疊引起的疾病的新療法，最初專注於脂質體儲存疾病(LSD)，包括罕見的遺傳性疾病和神經疾病。我們使用獨家授權平臺SEE-TX來發現錯誤摺疊蛋白質上的新變構位點，並識別與這些位點結合並恢復蛋白質摺疊的專有小分子，從而潛在地治療潛在的疾病。這些遠離蛋白質活性區域的小分子結合位點稱為變構位點。我們相信靶向變構結合位點而不是活性結合位點可以提供許多優點：對與疾病相關的錯誤摺疊蛋白的優越調節，通過與天然底物的非競爭性增強特異性，以及潛在的具有良好的類藥物特性的分子。雖然SEE-TX平臺是新穎的，還沒有被用於開發批准的藥物，但這些優勢最終有可能提高耐受性和反應性。

我們已經為我們的新型STAR確定並提交了三項專利申請，這些新型STAR是小分子，具有治療目前很少或沒有可用的治療方法的高度未得到滿足的醫療需求的疾病的潛力。這些疾病包括Morquio B，GM1神經節苷脂沉積症(GM1)，神經病理性高謝病，以及GBA1包括帕金森氏病、克拉貝病和粘多糖病1型。

2021年6月，該公司宣佈公佈兩項PCT專利。針對錯誤摺疊的β-​葡萄糖腦苷酶和半乳糖基神經酰胺酶的化合物，治療中樞神經系統和脱髓鞘疾病，如帕金森氏病、路易體痴呆和阿爾茨海默氏症。

2021年9月，該公司宣佈了患者來源的誘導多能幹細胞(“IPSC”)研究中的陽性背線數據，該研究評估了兩種化合物作為治療高雪症和帕金森病的藥物。馬裏蘭大學醫學院進行的這項研究結果顯示，轉運到溶酶體的GCase蛋白水平增加，葡萄糖神經酰胺和α-突觸核蛋白p129水平下降。這些數據進一步證明，這些化合物可能具有治療高謝病和GBA1相關的帕金森病的潛力。

我們目前正在通過臨牀前研究開發我們的明星候選藥物，在這些研究中，我們將繼續為我們將進入臨牀試驗的每個適應症確定最佳的先導化合物。通過學術夥伴關係、共同開發和許可安排，我們打算開發一條廣泛的治療管道，使用我們的新方法治療由錯誤摺疊的酶引起的疾病。我們預計將於2021年12月開始對我們的主要候選藥物進行IND使能研究，隨後開始準備並向FDA或其他監管機構提交試驗性新藥或IND，尋求批准開始臨牀研究。

自2017年成立以來，我們投入了幾乎所有的資源來識別和開發下一代腦穿透性變構小分子，用於使用我們授權的SEE-TX技術治療破壞性的LSD和CNS適應症。到目前為止，我們還沒有任何候選產品被批准銷售，也沒有從產品銷售中獲得任何收入。我們主要通過出售證券和研究撥款來為我們的運營提供資金。2021年3月17日，我們完成了IPO，以每股11.00美元的公開發行價發行和出售了約410萬股普通股，其中包括與充分行使承銷商購買額外股份選擇權相關的約50萬股，扣除承銷折扣和佣金以及發售費用後，淨收益約為4060萬美元。

27

目錄

​

截至2021年9月30日，我們擁有4097.9萬美元的現金和現金等價物。在截至2021年9月30日的9個月裏，我們的運營現金流出了821.9萬美元。自成立以來，我們的經營產生了經常性虧損和負現金流，截至2021年9月30日和2020年12月31日，我們的累計赤字分別為17706千美元和703.5萬美元。我們預計會招致更多損失，直到我們能夠為目前正在開發的候選產品帶來銷售(如果有的話)。我們沒有產生任何產品收入，也沒有實現盈利運營。不能保證有利可圖的運營永遠都會實現，而且如果實現了，可能會持續下去。此外，我們還需要大量的額外資金來資助我們的運營和開發我們的候選產品。

我們的業務主要包括組織公司、獲得融資、開發許可技術、進行研究和進行臨牀前研究。我們面臨着與處於早期階段的生物技術公司相關的風險，這些公司的候選產品正在開發中。目前正在開發的候選產品將需要大量額外的研究和開發努力，包括廣泛的臨牀前和臨牀測試以及商業化前的監管批准。這些努力需要大量的額外資本來完成我們的研發，實現我們的研發目標，保護我們的知識產權，並招聘和留住技術人員和關鍵的管理層成員。即使我們的產品開發努力取得了成功，我們何時(如果有的話)能從產品銷售中獲得可觀的收入也是不確定的。

我們可能會通過公共或私人股本發行、債務融資、其他合作、戰略聯盟和許可安排來尋求額外資金。我們可能無法以可接受的條件獲得融資，或者根本無法獲得融資，我們可能無法以有利的條件達成戰略聯盟或其他安排，或者根本無法達成協議。任何融資條款都可能對我們的持股或我們股東的權利產生不利影響。如果我們無法獲得資金，我們可能會被要求推遲、減少或取消研發計劃、產品組合擴展或未來的商業化努力，這可能會對我們的業務前景產生不利影響。

戰略交易；協作和許可安排

在我們的業務開發活動中，當我們與第三方達成協作和許可安排時，將使用我們獲得許可的SEE-TX計算平臺技術來發現錯誤摺疊蛋白質上的新變構位點，並識別與這些位點結合的專有小分子，從而有可能恢復蛋白質摺疊和治療疾病。我們希望繼續識別和評估可能與我們達成的協作和許可證相似或不同的協作、共同開發和許可機會。

2021年4月20日，該公司與Zentalis製藥公司(“Zentalis”)的全資子公司Zeno Management，Inc.簽訂了一項多目標合作協議，以發現治療癌症的新候選產品。根據協議條款，該公司將使用其獲得許可的SEE-TX計算平臺技術來識別目標蛋白質上的結合位點，並確定這些位點作為藥物靶點的潛在適宜性，以及它們在腫瘤學上的預期治療用途。根據協議條款，Zentalis同意在逐個項目的基礎上向公司支付不可計入、不可退還的項目啟動費，並根據商定的研究預算償還公司發生的費用。

對於任何開發計劃，在數據包交付的前提下，公司授予Zentalis獲得獨家的、可轉讓的全球許可的選擇權，並有權根據公司在合作中產生的相關知識產權和專有技術進行再許可，以開發、製造和商業化開發計劃產生的任何產品。Zentalis可在其合理的酌處權下行使選擇權，並應以商業上合理的努力為從適用計劃開發的產品開發並獲得市場批准。

除非提前終止，否則協議將在被許可專利的最後一項有效權利要求到期時失效，但須遵守某些尚存的權利和義務。如果另一方破產或資不抵債，或另一方發生重大違約並未能在一定時間內糾正違約，則Zentalis和本公司均可終止協議。Zentalis有權在任何時候自行決定終止

28

目錄

在向公司發出九十(90)天的事先書面通知後，或者在任何時候，如果任何開發計劃或產品出現安全問題，都可以逐個計劃地達成協議。

2021年5月，確定了第一個目標開發方案，2021年7月審批並收集了估算的開發成本。第一個目標開發計劃的交易價格包括(I)5000萬美元的固定對價作為計劃啟動費，(Ii)高達27.2萬美元的員工和外部研發費用的報銷，(Iii)25萬美元的期權行使費用，(Iv)高達4150萬美元的基於事件的里程碑付款形式的可變對價，以及(V)基於淨銷售額的其他基於特許權使用費的付款。

截至2021年9月30日，該公司確認了9.8萬美元的收入，報告的遞延收入的當前部分為22.4萬美元。

我們綜合運營結果的組成部分

收入

我們沒有從產品銷售中獲得任何收入，在可預見的未來也不會從產品銷售中獲得任何收入。如果我們不能及時完成我們候選產品的開發，或者沒有獲得他們的監管批准，我們未來就不會產生收入。我們目前的收入與我們的核心業務無關，而是剩餘收入，主要由轉租我們的辦公空間和協作安排的收入組成。

運營費用

自成立以來，我們的費用僅包括研發費用以及一般和行政費用。

研發費用

研發費用主要包括我們的研究活動(包括我們的探索努力)和我們的候選產品開發所產生的成本，其中包括：

●與第三方(包括合同研究機構或CRO)以及代表我們進行研究和臨牀前研究(如體外和體內吸收、分佈、新陳代謝和排泄(“ADME”)、細胞模型研究、體內藥理學和藥代動力學研究、毒理學研究和化學合成)的第三方合作而產生的費用；
●員工工資、福利和其他相關成本，包括從事研發職能的員工的基於股份的薪酬支出，以及由各種支持和設施相關費用組成的間接費用分配，其中包括巴塞羅那實驗室和盧加諾辦事處的租金、水電費和維護費、折舊、差旅費和大會費用；
●支付給協助研究和開發活動的顧問的費用和相關的差旅費；以及
●贊助研究的成本，包括實驗室材料和用品、生產放大費用以及獲取和生產臨牀前研究的成本。

29

目錄

下表提供了我們的研發費用按主要費用類別細分的情況：

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截至三個月

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截至9個月

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9月30日--

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9月30日--

​

​

    

2021

    

2020

    

2021

    

2020

    

臨牀前活動和外部服務

 

1,766,205

 

290,288

 

4,021,460

 

655,389

 

人事費用

 

736,002

 

214,565

 

1,617,414

 

712,449

 

其他

 

18,393

 

34,877

 

206,607

 

131,785

 

研究補助金

 

(43,861)

 

(112,265)

 

(153,725)

 

(216,031)

 

研發費用總額

 

2,476,739

 

427,465

 

5,691,756

 

1,283,592

 

​

我們確認研究和開發成本是已發生的。我們根據供應商提供給我們的信息對完成特定任務的進度進行評估，確認外部開發成本。這些活動的付款基於個別協議的條款，這些條款可能與發生的成本模式不同，並在我們的財務報表中反映為預付或應計的研究和開發費用。我們預計，未來我們的研究和開發費用將大幅增加，以支持我們的研究和開發活動的進展，包括我們正在開發的候選產品的臨牀試驗的開始。這些增長還可能源於員工人數的增加、基礎設施的擴大和保險成本的增加。

自成立以來，我們的主要研發重點一直是將我們授權的SEE-TX平臺應用於各種適應症和目標。我們正在利用我們的平臺來設計和開發廣泛的明星渠道。

研發活動是我們商業模式的核心。處於臨牀開發後期的候選產品通常比處於臨牀開發早期階段的候選產品承擔更高的開發成本，這主要是因為後期臨牀試驗的規模和持續時間都有所增加。因此，我們預計，在可預見的未來，我們的研發費用將繼續增加，因為我們(I)將增加人員成本，包括基於股票的薪酬，(Ii)繼續我們的先導化合物的臨牀前開發，(Iii)為某些候選產品啟動臨牀試驗，(Iv)繼續發現和開發更多候選產品，以及(V)繼續開發候選產品的臨牀後期階段。

一般和行政費用

一般及行政開支主要包括行政、財務、公司及業務發展及行政職能人員的薪金、獎金及其他相關成本，包括以股份為基礎的薪酬。一般和行政費用還包括與專利和公司事務有關的法律費用；會計、審計、税務和諮詢服務的專業費用、保險費、差旅費和與設施有關的費用，以及其他運營成本。

我們預計，隨着我們增加員工人數以支持我們候選產品的預期增長和潛在的商業化，未來我們的一般和行政費用將以額外薪酬的形式增加，包括工資、福利、獎勵安排和基於股份的薪酬獎勵。我們還預計與上市公司相關的費用將增加，包括與保持遵守交易所上市和美國證券交易委員會要求相關的會計、審計、法律、監管和税務相關服務的成本增加，董事和高管保險成本，以及投資者和公關成本。

我們預計，隨着我們吸引和留住更多的人員，我們的一般和行政成本將會增加。

其他財務收入(費用)

其他財務收入(費用)包括利息收入、利息支出和匯兑損益。

30

目錄

綜合運營結果

截至2021年9月30日和2020年9月30日的三個月和九個月的比較

下表彙總了我們在所示時期的歷史業務結果，以及這些項目以美元計算的變化。

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截至三個月

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截至9個月

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9月30日--

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9月30日--

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​

​

​

​

增加

​

​

​

​

​

增加

​

​

    

2021

    

2020

    

(減少)

    

2021

    

2020

    

(減少)

    

收入：

 

​

 

  

 

  

 

​

 

  

 

  

 

協作協議

​

15,971

​

—

​

15,971

​

97,587

​

—

​

97,587

​

其他收入

 

11,374

 

6,696

 

4,678

 

24,199

 

19,742

 

4,457

 

總收入

$

27,345

$

6,696

$

20,649

$

121,786

$

19,742

$

102,044

 

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​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

運營費用：

 

​

 

​

 

  

 

​

 

​

 

  

 

研發

 

(2,476,739)

 

(427,465)

 

2,049,274

 

(5,691,756)

 

(1,283,592)

 

4,408,164

 

一般事務和行政事務

 

(2,186,531)

 

(398,320)

 

1,788,211

 

(5,047,434)

 

(599,964)

 

4,447,470

 

總運營費用

 

(4,663,270)

 

(825,785)

 

3,837,485

 

(10,739,190)

 

(1,883,556)

 

8,855,634

 

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​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

運營虧損

$

(4,635,925)

$

(819,089)

$

3,816,836

$

(10,617,404)

$

(1,863,814)

$

8,753,590

 

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

利息收入(費用)，淨額

 

4,918

 

7

 

4,911

 

12,228

 

(3,258)

 

15,486

 

淨匯兑收益/(損失)

 

(27,412)

 

25,596

 

(53,008)

 

(53,245)

 

(48,175)

 

(5,070)

 

所得税撥備前虧損

$

(4,658,419)

$

(793,486)

$

3,864,933

$

(10,658,421)

$

(1,915,247)

$

8,743,174

 

​

​

​

​

​

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​

​

​

​

​

​

​

​

所得税撥備

 

(5,114)

 

(885)

 

4,229

 

(12,252)

 

(6,754)

 

5,498

 

淨損失

$

(4,663,533)

$

(794,371)

$

3,869,162

$

(10,670,673)

$

(1,922,001)

$

8,748,672

 

​

​

​

​

​

​

​

​

​

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​

​

​

​

每股普通股淨虧損：

 

​

 

  

 

  

 

​

 

  

 

  

 

每股基本和攤薄虧損

 

(0.39)

 

(0.25)

 

0.14

 

(1.11)

 

(0.80)

 

0.31

 

每股計算中使用的加權平均普通股-基本普通股和稀釋普通股

 

11,876,745

 

3,203,729

 

​

 

9,587,189

 

2,392,059

 

  

 

截至2021年9月30日和2020年9月30日的三個月比較

收入

截至2021年9月30日和2020年9月30日的三個月，總收入分別為27,345美元和6,696美元，主要由合作協議收入和盧加諾辦公空間轉租收入組成。截至2021年9月30日和2020年9月30日的三個月，協作收入分別為15,971美元和零，指的是根據與Zentalis的合作協議確定的第一個目標開發計劃的開發服務。

研發費用

截至2021年9月30日的三個月，研發費用增加了2049,274美元，從截至2020年9月30日的三個月的427,465美元增加到2,476,739美元。研發費用增加的主要原因是，隨着我們繼續擴大研發活動，包括化學合成、毒理學研究、藥理學和藥代動力學研究的外部合作，以及員工人數增加和股票薪酬導致的人事相關成本增加，外部服務增加。截至2021年9月30日和2020年9月30日，研發費用分別扣除研究撥款43,831美元和112,265美元。

31

目錄

一般和行政費用

截至2021年9月30日的三個月，一般和行政費用增加了1788211美元，從截至2020年9月30日的三個月的398,320美元增加到2186,531美元。一般及行政開支增加主要是由於上市費用、與專利及公司事務有關的法律費用、會計、專業服務及投資者關係的專業費用隨着我們繼續拓展業務及建設管理基礎設施而增加，以及因員工人數增加而導致的人事相關成本增加、股票薪酬及認股權證發行費用增加所致。

截至2021年9月30日和2020年9月30日的9個月比較

收入

截至2021年9月30日和2020年9月30日的前9個月，總收入分別為121,786美元和19,742美元，主要由合作協議收入和盧加諾辦公空間轉租收入組成。截至2021年9月30日和2020年9月30日，協作收入分別為97,587美元和零，指的是根據與Zentalis的合作協議確定的第一個目標開發計劃的計劃啟動費和開發服務。

研發費用

截至2021年9月30日的9個月，研發費用增加了4,408,164美元，達到5691,756美元，而截至2020年9月30日的9個月，研發費用為1,283,592美元。研發費用增加的主要原因是，隨着我們繼續擴大研發活動，包括化學合成、毒理學研究的外部合作，外部服務增加。體外培養ADME和模型研究，以及在體內藥理學和藥代動力學研究，以及員工人數增加和股票薪酬增加導致的與人事相關的成本增加。截至2021年9月30日和2020年9月30日，研發費用分別扣除研究撥款153,725美元和216,031美元。

一般和行政費用

截至2021年9月30日的9個月，一般和行政費用增加了4447,470美元，從截至2020年9月30日的9個月的599,964美元增加到5047,434美元。一般及行政開支增加主要是由於上市費用、與專利及公司事務有關的法律費用、會計專業費用、專業服務費用及投資者關係費用因我們繼續拓展業務及建設管理基礎設施而增加，以及因員工人數增加、股票薪酬及認股權證發行成本增加而導致的人事相關成本增加所致。

流動性與資本資源

自我們成立以來，我們沒有從產品銷售中獲得任何收入，並且出現了嚴重的運營虧損和運營現金流為負的情況。我們還沒有將任何產品或技術商業化，我們預計短期內不會從任何產品的銷售中獲得收入，如果有的話。到目前為止，我們主要通過出售證券和研究撥款來為我們的業務提供資金。

我們目前沒有任何批准的產品，也從未從產品銷售中獲得任何收入。到目前為止，我們主要通過出售股權證券來為我們的運營提供資金。截至2021年9月30日，我們有4097.9萬美元的現金和現金等價物，累計赤字為17706千美元。截至2021年9月30日，我們的債務為70.7萬美元。2021年3月17日，我們完成了首次公開募股(IPO)，併發行和出售了約410萬股普通股，其中包括與充分行使承銷商購買額外股份選擇權相關的約50萬股，公開發行價為每股11.00美元，扣除承銷折扣和佣金以及估計發售費用後，淨收益約為4060萬美元。

32

目錄

2020年8月，我們的全資子公司GT Gain治療公司獲得了638,000瑞士法郎或691,000美元的九年期貸款。這筆貸款沒有利息。這筆貸款每季度到期2萬瑞士法郎，從2021年12月31日開始，到2029年9月30日結束。鑑於冠狀病毒的經濟後果，這筆貸款是聯邦委員會和瑞士議會為幫助瑞士公司而設立的基礎設施的一部分。

現金流

下表提供了有關本公司各期現金流的信息：

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​

截至9個月

​

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9月30日--

​

    

2021

    

2020

​

​

(未經審計)

用於經營活動的現金淨額

 

(8,219,305)

 

(1,932,020)

用於投資活動的淨現金

 

(83,114)

 

(6,275)

融資活動提供的現金淨額

 

41,776,510

 

10,927,308

現金、現金等價物和限制性現金淨增長

 

33,510,361

 

8,965,340

經營活動中使用的淨現金

在截至2021年9月30日和2020年9月30日的9個月內，營業活動中使用的淨現金分別為821.9萬美元和193.2萬美元，原因分別是我們的淨虧損10671000美元和192.2萬美元，以及營業資產和負債的變化。經營活動中使用的現金增加，主要是因為為我們與產品候選產品開發和業務擴張相關的運營提供資金。

用於投資活動的淨現金

在截至2021年和2020年9月30日的9個月中，用於投資活動的現金淨額分別為8.3萬美元和6千美元，主要用於購買傢俱、電腦和實驗室儀器。

融資活動提供的淨現金

在截至2021年和2020年9月30日的9個月內，融資活動提供的現金淨額分別為41,777,000美元和10,927,000美元，包括我們2021年3月首次公開募股(IPO)的現金淨收益42,630,000美元和支付遞延發售成本853,000美元，以及2020年2月發行A系列優先股的淨現金收益1,091,000美元，2020年2月發行B系列優先股的淨現金收益9,128,000美元，以及長期發行B系列優先股的淨現金收益708,000美元

資金需求

我們現金的主要用途是為運營費用提供資金，其中最重要的是研發支出。用於為運營費用提供資金的現金受到我們支付這些費用的時間的影響，這反映在我們的未償應付賬款、應計費用和預付費用的變化中。

由於與醫藥產品的研究、開發和商業化相關的眾多風險和不確定性，我們無法估計我們運營資本需求的確切金額。我們未來的撥款需求將視乎多項因素而定，包括但不限於：

●我們候選產品的發現、臨牀前開發、實驗室測試和臨牀試驗的範圍、時間、進度和結果；
●為了進一步開發我們的候選產品，我們與其他第三方達成合作或其他安排的程度；

33

目錄

●準備、提交和起訴專利申請、維護和執行我們的知識產權以及為與知識產權有關的索賠辯護的費用；
●與其他候選產品或技術的發現、獲取或許可相關的成本和費用；
●我們有能力在有利的條件下建立更多的合作(如果有的話)；
●擴大我們的臨牀、監管和製造能力所需的成本；
●生產我們的臨牀試驗候選產品以及為上市審批和商業化做準備的成本；
●未來商業化活動的成本(如果有的話)，包括為我們獲得市場批准的任何候選產品建立銷售、營銷、製造和分銷能力；以及
●如果我們的任何候選產品獲得市場批准，則從我們候選產品的商業銷售中獲得收入(如果有的話)。

我們將需要額外的資金來滿足臨牀試驗、其他研發支出和業務發展活動的運營需要和資本要求。由於與我們的候選產品開發相關的許多風險和不確定性，我們無法估計與我們當前和預期的臨牀試驗相關的增加的資本支出和運營支出的金額。

我們相信，以我們現有的現金和現金等價物，截至2021年9月30日，包括我們首次公開募股(IPO)的淨收益4060萬美元，將使我們能夠為截至2023年下半年的運營費用和資本支出需求提供資金。我們基於可能被證明是錯誤的假設做出了這一估計，我們可能會比預期更早耗盡可用的資本資源。

在此之前，如果我們能夠產生可觀的產品收入，我們預計將通過股權發行、債務融資、合作、戰略聯盟和許可安排的組合來為我們的運營提供資金。如果我們通過出售股權或可轉換債務證券籌集額外資本，我們股東的所有權權益將被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他優惠，對我們股東作為普通股股東的權利產生不利影響。債務融資和優先股權融資(如果有)可能涉及的協議可能包括限制或限制我們採取具體行動的能力的契約，如招致額外債務、進行收購或資本支出或宣佈股息。如果我們通過與第三方的合作、戰略聯盟或營銷、分銷或許可安排籌集更多資金，我們可能不得不放棄對我們的技術、未來收入來源、研究項目或候選藥物的寶貴權利，或者以可能對我們不利的條款授予許可證。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資或其他安排籌集額外資金，我們可能需要推遲、限制、減少或終止我們的研究、產品開發或未來的商業化努力，或者授予我們開發和營銷我們原本更願意自己開發和營銷的候選產品的權利。

合同義務和承諾

在截至2021年9月30日的期間內，我們的主要合同義務和承諾沒有發生實質性變化，這是我們根據與註冊聲明相關的第424(B)條規則提交給美國證券交易委員會的招股説明書中報告的，招股説明書日期為2021年3月17日。

34

目錄

關鍵會計政策與估算的使用

我們的合併財務報表是根據美國公認的會計原則編制的。編制我們的合併財務報表和相關披露要求我們做出影響資產、負債、收入、成本和費用的報告金額以及財務報表中或有資產和負債的披露的估計和判斷。我們基於歷史經驗、已知趨勢和事件以及我們認為在當時情況下合理的各種其他因素進行估計，這些因素的結果構成了對資產和負債賬面價值的判斷的基礎，而這些資產和負債的賬面價值從其他來源看起來並不明顯。我們在持續的基礎上評估我們的估計和假設。在不同的假設或條件下，我們的實際結果可能與這些估計不同。在截至2021年9月30日的9個月內，我們的關鍵會計政策沒有實質性變化。我們的關鍵會計政策在我們於2021年3月17日提交給證券交易委員會的IPO最終招股説明書和本季度報告第10-Q表第1項“合併未經審計財務報表”的附註中以“管理層對財務狀況和運營結果的討論和分析-關鍵會計政策以及重大判斷和估計”為標題進行了描述。

就業法案

根據《就業法案》的定義，我們是一家新興的成長型公司。根據就業法案，新興成長型公司可以推遲採用新的或修訂後的會計準則，這些準則是在就業法案頒佈後發佈的，直到這些標準適用於私營公司。根據就業法案，新興成長型公司的其他豁免和降低的報告要求包括在首次公開募股(IPO)的註冊説明書中只提交兩年的經審計財務報表，豁免根據薩班斯-奧克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)提供財務報告內部控制的審計師報告的要求，豁免PCAOB可能採用的關於強制性審計公司輪換的任何要求，以及對我們的高管薪酬安排披露的範圍較小。我們選擇使用延長的過渡期來遵守新的或修訂的會計準則，這些會計準則對上市公司和私營公司具有不同的生效日期，直到(I)我們不再是一家新興成長型公司或(Ii)我們肯定且不可撤銷地選擇退出《就業法案》規定的延長過渡期。因此，我們的財務報表可能無法與截至上市公司生效日期遵守新的或修訂的會計聲明的公司進行比較。

正如我們的財務報表附註2所述，我們採用了某些會計準則，因為就業法案並不排除新興成長型公司在該準則適用於私營公司之前採用新的或修訂後的會計準則。我們預計，在我們仍是一家新興成長型公司期間，延長的過渡期將用於任何其他新的或修訂的會計準則。

我們將一直是一家新興的成長型公司，直到(I)我們的年度總收入達到或超過10.7億美元的第一個財年的最後一天，(Ii)2026年12月31日，(Iii)我們在前三個財年發行了超過10億美元的不可轉換債務工具之日，或(Iv)我們根據美國證券交易委員會規則被認為是“大型加速申報公司”，持有至少7億美元未償還股權證券之日。這兩項中最早的一項是：(I)我們的年度總收入達到或超過10.7億美元的第一個財年的最後一天；(Ii)2026年12月31日之前，(Iii)我們在前三個財年發行了超過10億美元的不可轉換債務工具之日

近期會計公告

對可能影響我們的財務狀況、經營結果或現金流的最近會計聲明的描述，在本季度報告(Form 10-Q)其他部分包括的未經審計的簡明綜合財務報表的附註2中披露。

表外安排

在提交的期間，我們沒有，目前也沒有，按照SEC的規則和法規的定義，我們沒有任何表外安排。

35

目錄

第三項關於市場風險的定量和定性披露。

利率風險

截至2021年9月30日，我們擁有的現金等價物主要包括40,142,000美元的貨幣市場共同基金。我們對市場風險的主要敞口是利息收入敏感度，這受到美國利率總水平變化的影響。因此，市場利率的變動不會對我們的財政狀況或經營業績造成重大影響。

截至2021年9月30日，我們有65.3萬瑞士法郎(70.8萬美元)的未償債務，由瑞士聯邦管理局擔保，利率為零利率，因此我們在償債和償還債務成本方面不存在利率風險。

外幣兑換風險

我們在美國、瑞士和西班牙都有業務。各外資子公司的本位幣一般為本幣。由於外國子公司的本位幣財務報表換算成美元，我們面臨外幣兑換風險。我們境外子公司的資產和負債以美元以外的功能貨幣換算成美元，按資產負債表日的匯率和報告期間收入和費用賬户的平均匯率換算成美元。累計外幣換算調整計入累計其他股東權益綜合損失的組成部分。我們海外子公司的報告結果將受到它們兑換成美元的匯率變動對美元匯率的影響。我們的主要貨幣兑換風險與我們的子公司有關，這些子公司的功能貨幣以瑞士法郎計價。假設用於轉換功能貨幣以瑞士法郎計價的外國子公司業績的匯率上升或減弱10%，將使截至2021年9月30日的9個月的淨虧損增加或減少約62萬美元。

第(4)項控制和程序。

信息披露控制和程序的評估

我們的管理層在我們的首席執行官和首席財務官(分別是我們的首席執行官和首席財務官)的參與下，評估了截至2021年9月30日我們的披露控制和程序的有效性。1934年修訂後的《證券交易法》(Securities Exchange Act)或《交易法》(Exchange Act)下的規則13a-15(E)和15d-15(E)中定義的術語“披露控制和程序”，是指公司的控制和其他程序，旨在確保公司在根據交易法提交或提交的報告中要求披露的信息，在SEC的規則和表格指定的時間段內得到記錄、處理、彙總和報告，這些控制和程序旨在確保公司在根據交易法提交或提交的報告中披露的信息在SEC的規則和表格中指定的時間段內得到記錄、處理、彙總和報告。

披露控制和程序包括但不限於控制和程序，旨在確保公司根據交易所法案提交或提交的報告中要求披露的信息得到積累，並酌情傳達給公司管理層，包括其主要高管和主要財務官，以便及時做出有關要求披露的決定。管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和操作得多麼好，都只能為實現其目標提供合理的保證，管理層在評估可能的控制和程序的成本-效益關係時必須運用其判斷。

雖然我們繼續評估我們的披露控制和程序，包括與我們的財務報告內部控制相關的新程序和程序，但根據對我們截至2021年9月30日的披露控制和程序的評估，我們的首席執行官和首席財務官得出結論，由於我們的財務報告內部控制存在重大弱點，如下所述和第二部分第1A項所述。在這份Form 10-Q季度報告中，截至2021年9月30日，我們的披露控制和程序未生效。儘管存在重大弱點，我們的管理層得出的結論是，臨時弔唁

36

目錄

本報告其他部分包括的財務報表在所有重要方面都公平地反映了我們的財務狀況、經營結果、股東權益和現金流量的變化，符合公認會計原則。

在我們根據1933年證券法(經修訂)第424(B)(4)條提交給美國證券交易委員會(“證券交易委員會”)的招股説明書中，我們於2021年3月22日報告了與財務報表結算流程相關的財務報告內部控制的重大缺陷，包括(I)缺乏足夠的會計和監督人員，以及(Ii)缺乏足夠的程序和控制措施，以確保及時編制準確的財務報表。2021年前9個月，我們採取了一系列行動，包括以下努力，旨在完善財務報告內部控制，以彌補這些重大弱點。這些工作包括：

●我們的行政、財務和控制職能的人員從2人增加到5人；
●設立更多的精簡編制和審查財務信息的程序；
●生效日期在一家專業會計服務公司的協助下，為遵守2002年的“薩班斯-奧克斯利法案”(Sarbanes-Oxley Act)制定旨在加強、正規化和記錄會計程序、政策和內部控制程序的進程，併為我們的會計和財務報告人員提供額外培訓；
●參與度聘請顧問提供額外的技術會計專門知識；
●實施自動化某些流程的新技術系統，包括請購單系統、費用報告系統、合併、預算和報告，以及跟蹤和核算基於股票的獎勵的系統，以使這些流程自動化。

我們相信，在2021年的前9個月，我們在加強和加強財務報告內部控制方面取得了進展。我們將繼續實施措施，彌補內部控制的缺陷，儘管不能保證我們的努力一定會成功，也不能避免未來潛在的重大弱點。我們正在實施的措施將接受持續的管理審查，並得到確認和測試的支持，以及審計委員會的監督。管理層仍然致力於彌補這些重大弱點。該公司將需要額外的時間來證明補救工作的有效性。在適用的控制措施運行了足夠的一段時間，並且管理層通過測試得出結論認為這些控制措施正在有效運行之前，不會認為這些重大缺陷已經得到補救。

財務報告內部控制的變化

在本10-Q表格季度報告所涵蓋的期間，我們對財務報告的內部控制沒有發生任何變化(如交易法下的規則13a-15(D)和15d-15(D)所定義)，這對我們的財務報告內部控制產生了重大影響，或有合理的可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響。

對控制和程序的有效性的限制

在設計和評估披露控制和程序以及財務報告的內部控制時，管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和操作多麼良好，都只能為實現預期的控制目標提供合理的保證。此外，財務報告的披露控制和程序以及內部控制的設計必須反映這樣一個事實，即存在資源限制，要求管理層在評估可能的控制和程序相對於其成本的好處時作出判斷。

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目錄

第II部分-其他資料

第一項：法律訴訟。

我們不會受到任何實質性法律程序的約束。

項目1A。風險因素。

與我們的業務相關的風險

投資我們的證券涉及很高的風險。您應仔細考慮以下描述的風險，以及本Form 10-Q季度報告中包含或以引用方式併入的所有其他信息，包括我們的合併財務報表和相關説明以及“管理層對財務狀況和運營結果的討論和分析”。下列風險是我們目前已知、預期或合理預見的重大風險。然而，下面描述的風險並不是我們面臨的唯一風險。我們目前不知道或我們目前認為無關緊要的其他風險也可能影響我們的業務、經營業績、前景或財務狀況。如果這些風險中的任何一個真的成為現實，我們的業務、前景、財務狀況和經營業績都可能受到嚴重損害。這可能會導致我們普通股的交易價格下跌，導致您的全部或部分投資損失。

風險因素摘要

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為了增強我們風險因素披露的可讀性和可讀性，我們在此提供本季度報告10-Q表中包含的風險因素的以下摘要。我們鼓勵您仔細審閲本季度報告(Form 10-Q)中包含的全部風險因素，以獲得有關使我們的證券投資具有投機性或風險性的重大因素的更多信息。這些風險和不確定因素包括但不限於：

•

我們有運營虧損的歷史，預計在可預見的未來會出現虧損。我們可能永遠不會創造收入，或者，如果我們能夠創造收入，我們可能永遠不會實現盈利；

•

我們的經營歷史有限，我們預計有許多因素會導致我們的經營業績在季度和年度基礎上波動，這可能會使我們很難預測未來的業績；

•

籌集額外資本可能會稀釋我們的股東，限制我們的運營，或者要求我們放棄對我們的技術或候選產品的權利；

•

如果我們候選產品的臨牀前研究或臨牀試驗不能啟動或完成，或者如果它們不成功或延遲，我們將無法實現我們未來的開發和商業化目標；

•

我們尋求治療的疾病患病率很低，可能很難識別患有這些疾病的患者，這可能會導致我們試驗的登記延遲或商業收入放緩(如果獲得批准)；

•

我們的候選產品是新奇的，還在開發中。如果我們現在或未來的候選產品不能成功開發，不能獲得監管部門的批准，不能商業化，我們的業務將受到損害；

•

我們還沒有在臨牀試驗中測試我們的任何候選產品。早期臨牀前研究或臨牀試驗的成功可能不代表後來的臨牀前研究和臨牀試驗取得的結果；

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我們的候選產品所需的臨牀試驗既昂貴又耗時，可能會面臨登記挑戰，其結果也不確定；

•

我們的業務和運營可能會受到不斷演變和持續的新冠肺炎全球大流行的不利影響；

•

我們受到廣泛且代價高昂的政府監管；

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即使我們獲得監管部門的批准來銷售我們的候選產品，我們的候選產品也可能不被市場接受；以及

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目錄

•

我們依賴許可證來使用對我們的業務至關重要的技術，如果許可證背後的協議被終止，或者如果無法獲得將我們的預期產品商業化所需的其他權利，這將使我們停止銷售我們的產品和技術，並立即對我們的業務、運營業績和財務狀況產生重大不利影響。

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我們有運營虧損的歷史，預計在可預見的未來會出現虧損。我們可能永遠不會創造收入，或者，如果我們能夠創造收入，我們可能永遠不會實現盈利。

我們專注於產品開發，到目前為止還沒有產生任何可觀的收入。我們在運營的每一年都出現了虧損，在可預見的未來，我們預計還會繼續出現運營虧損。這些經營虧損已經並可能繼續對我們的營運資金、總資產和股東權益產生不利影響。

我們和我們的前景應該考慮到新的和早期的公司在新的和快速發展的市場中經常遇到的風險和困難。這些風險包括但不限於我們擴大業務的速度、我們完全依賴於開發目前尚未被市場接受的候選產品、我們建立和擴大我們品牌的能力、我們擴大業務以滿足客户商業需求的能力、我們對戰略和客户關係的發展和依賴，以及我們將欺詐和其他安全風險降至最低的能力。

開發我們的候選產品的過程需要重大的臨牀前、臨牀和監管方面的開發。此外，我們候選產品的商業化將要求我們獲得必要的監管批准，並建立銷售、營銷和製造能力，無論是通過內部招聘還是通過與其他公司的合同關係。我們預計，在可預見的未來，由於我們的研發成本預期增加，包括與進行臨牀前研究和臨牀試驗以及法規遵從性活動相關的成本，我們將遭受重大虧損。

隨着我們的研究、開發、臨牀前研究和臨牀試驗活動的增加，我們預計在未來幾年內將產生大量額外的運營費用。未來虧損的數額以及我們何時實現盈利都是不確定的。我們沒有產生任何商業收入的產品，不指望在不久的將來從產品的商業銷售中產生收入，而且可能永遠不會從產品的銷售中產生收入。我們創造收入和實現盈利的能力將取決於以下因素：成功完成候選產品的臨牀前開發、測試和臨牀試驗；獲得FDA必要的監管批准；與第三方建立製造、銷售和營銷安排；成功地將我們的產品商業化；建立有利的競爭地位；以及籌集足夠的資金為我們的活動提供資金。其中許多因素將取決於我們無法控制的情況。我們可能在這些事業中的任何一個都不會成功。如果我們的部分或全部業務不成功，我們的業務、前景和經營結果可能會受到實質性的不利影響。

我們的經營歷史有限，我們預計有許多因素會導致我們的經營業績在季度和年度基礎上波動，這可能會使我們很難預測未來的業績。

我們是一家臨牀前階段的生物製藥公司，運營歷史有限。到目前為止，我們的業務主要侷限於組織和配備我們的公司，獲取、開發和確保我們的授權技術以及我們候選產品的臨牀前開發。我們尚未開始或成功完成任何臨牀試驗，尚未完成任何候選產品的研究性新藥(IND)啟用或符合良好實驗室規範(GLP)的研究，尚未生產臨牀或商業規模的候選產品，也未進行成功將候選產品商業化所必需的銷售和營銷活動。因此，如果我們有更長的經營歷史或商業化的產品，對我們未來成功或生存能力的任何預測都可能不那麼準確。過去，我們的財務狀況變化很大，由於各種因素，我們的財務狀況將繼續按季度或按年波動，其中許多因素超出了我們的能力範圍。

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目錄

控制力。可能導致這些波動的與我們業務相關的因素包括本招股説明書中其他地方描述的其他因素，除其他因素外，還包括：

●我們有能力獲得額外的資金來開發我們的候選產品；
●我們有能力進行和完成臨牀前研究，包括符合GLP和IND的臨牀前研究；
●延遲臨牀試驗的開始、登記和時間安排；
●我們的臨牀前研究和臨牀試驗在發展的所有階段都取得了成功；
●在臨牀開發中對候選產品的監管審查和批准方面的任何延誤；
●我們有能力在美國和其他司法管轄區為我們的候選產品獲得並保持監管批准；
●我們候選產品的潛在毒性和/或副作用可能會推遲或阻止商業化，限制任何批准藥物的適應症，要求建立風險評估和緩解策略(“REMS”)，或導致批准藥物退出市場；
●我們建立或維持合作、許可或其他安排的能力；
●我們候選產品的市場接受度；
●來自現有產品、新產品或可能出現的新治療方法的競爭；
●患者或醫療保健提供者獲得我們產品的覆蓋範圍或足夠報銷的能力；
●我們有能力利用我們授權的技術平臺來發現和開發其他候選產品；
●我們的能力和許可人成功獲得、維護、捍衞和執行對我們業務重要的知識產權的能力；以及
●潛在的產品責任索賠。

因此，任何季度或年度的業績都不應被視為未來經營業績的指標。

籌集額外資本可能會對我們的股東造成稀釋，限制我們的運營，或者要求我們放棄對我們的技術或候選產品的權利。

在此之前，如果我們能夠產生可觀的收入，我們可能會通過股票發行、政府或私人團體贈款、債務融資以及許可和合作協議的組合來滿足我們的現金需求。我們目前沒有任何其他承諾的外部資金來源。如果我們通過出售股權或可轉換債務證券籌集額外資本，我們股東的所有權權益將被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他優惠，對我們股東作為普通股股東的權利產生不利影響。債務融資和優先股權融資(如果有)可能涉及的協議可能包括限制或限制我們採取具體行動的能力的契約，例如招致額外債務、進行資本支出或宣佈股息。

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目錄

如果我們通過與第三方的合作、戰略聯盟或營銷、分銷或許可安排籌集更多資金，我們可能需要放棄對我們的技術、未來收入流或候選產品的寶貴權利，以可能對我們不利的條款授予許可證，或承諾未來的支付流。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資籌集更多資金，我們可能會被要求推遲、限制、減少或終止我們的產品開發或未來的商業化努力，或者授予開發和營銷我們原本更願意開發和營銷的候選產品的權利。

與產品開發、監管審批、製造和商業化相關的風險

如果我們候選產品的臨牀前研究或臨牀試驗不成功或延遲，我們將無法實現我們未來的開發和商業化目標。

我們依賴並預計將繼續依賴第三方，包括合同研究組織(CRO)和外部顧問，來實施、監督或監控涉及我們的候選產品的臨牀前研究和臨牀試驗的部分或全部方面。與完全靠我們自己進行監測和監督相比，我們對這些臨牀前研究和臨牀試驗的時間和其他方面的控制較少。對於我們的臨牀前研究和臨牀試驗，第三方可能不會按照我們的預期時間表履行他們的責任，或者，對於臨牀試驗，可能不符合臨牀試驗方案。到目前為止，我們還沒有進行任何IND使能研究或符合GLP的臨牀前研究。我們未來可能無法啟動或成功完成這些研究，這可能會推遲或限制我們的項目進入臨牀。臨牀前研究和臨牀試驗的延遲可能會大大增加我們的產品開發成本，並推遲產品商業化。此外，許多可能導致或導致臨牀試驗延遲的因素最終也可能導致監管部門拒絕批准候選產品。

臨牀試驗的開始可能會因各種原因而推遲，包括以下方面的延遲：

●證明有足夠的安全性和有效性，可以獲得監管部門的批准，開始臨牀試驗；
●與未來的CRO和學習地點就可接受的條款達成協議；
●開發穩定的候選產品配方；
●製造足夠數量的候選產品；以及
●獲得機構審查委員會(“IRB”)的批准，以便在預期的地點進行臨牀試驗。

一旦臨牀試驗開始，我們或FDA或其他監管機構可能會因多種因素而延遲、暫停或終止臨牀試驗，包括：

●正在與FDA或其他監管機構就我們臨牀試驗的範圍或設計進行討論；
●未按規定進行臨牀試驗的；
●臨牀試驗中患者招募或留存率低於預期；
●美國食品藥品監督管理局或其他監管機構對臨牀試驗操作或研究地點進行檢查，從而實施臨牀擱置的；
●缺乏足夠的資金來繼續臨牀試驗；
●臨牀試驗結果為陰性；
●研究用藥品不符合規格的；或

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目錄

●非臨牀或臨牀安全性觀察，包括不良事件和SAE。

如果臨牀試驗不成功，我們無法獲得正在開發的候選產品的監管批准，我們將無法將這些產品商業化，因此可能無法產生足夠的收入來支持我們的業務。

我們尋求治療的疾病患病率很低，可能很難識別患有這些疾病的患者，這可能會導致我們試驗的註冊延遲或商業收入放緩(如果獲得批准)。

一般來説，基因定義的疾病，特別是我們目前的候選產品所針對的疾病，發病率和流行率都很低。例如，報告的嬰兒GM1發病率約為每100,000名活產兒中有1.4例，克雷貝病發病率約為每100,000名新生兒中有2.6例。雖然某些州目前有強制性的新生兒Krabbe病基因篩查，但沒有強制性的GM1篩查。如果沒有強制性的篩查，我們可能很難找到足夠數量的合格患者來進行臨牀試驗。這些可能是及時招募和登記足夠數量的符合條件的患者參加我們的試驗的重大障礙。此外，我們預計將在一定程度上依賴與臨牀卓越中心、關鍵意見領袖和患者倡導團體的關係來幫助確定符合條件的患者，而這些關係的任何惡化都可能阻礙我們成功招募患者的能力。患者登記可能受到其他因素的影響，包括：

●被調查的疾病的嚴重程度；
●學習方案的設計；
●試驗的資格標準；
●被研究產品候選產品的感知風險、益處和管理方便性；
●我們努力促進臨牀試驗的及時登記；
●針對同一適應症正在進行的其他臨牀試驗的可用性；
●醫生轉介病人的做法；及
●臨牀試驗地點對潛在患者的近在性和可用性。

我們無法招募足夠數量的患有這些疾病的患者參加我們未來的臨牀試驗，這將導致嚴重的延誤，並可能要求我們不啟動或完全放棄一個或多個適應症的臨牀試驗。我們臨牀試驗的登記延遲可能會導致我們候選產品的開發成本增加，這將導致我們公司的價值下降，並限制我們獲得額外融資的能力。

此外，報道的患有GM1、Krabbe病和我們打算治療的其他適應症的人數，以及有可能從我們的候選產品治療中受益的這些疾病患者的人數，都是基於估計的。我們候選產品的總潛在市場機會最終將取決於我們每個候選產品的最終批准產品標籤(如果我們的候選產品在我們的目標適應症中被批准銷售)、醫療界和患者准入的接受度、藥品定價和報銷。全球的患者數量可能會低於預期，患者可能無法以其他方式接受我們的產品治療，或者新患者可能變得越來越難以識別或接觸，所有這些都將對我們的運營結果和業務產生不利影響。

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目錄

我們的候選產品是新奇的，還在開發中。如果我們現在或未來的候選產品不能成功開發，不能獲得監管部門的批准，不能商業化，我們的業務將受到損害。

由於SEE-TX平臺仍未經過測試，而我們的候選產品處於早期開發階段，因此它們將需要廣泛的臨牀前和臨牀測試。我們的候選產品目前還沒有準備好進行臨牀試驗。我們的藥物開發方法可能由於幾個原因中的任何一個都不會導致商業上可行的藥物。此外，我們依賴第三方進行臨牀前開發，例如為我們的See-TX平臺提供所需的超級計算機時間的供應商以及向我們提供材料和資源的合作者，這些第三方可能無法及時或根本無法履行對我們的義務，因此我們候選產品的開發可能會顯著延遲。例如，我們可能無法確定合適的靶點或化合物，我們的候選產品在臨牀試驗中可能不安全有效，或者我們可能沒有足夠的資金或其他資源來為我們的候選產品進行開發工作。此外，我們的候選產品在商業化之前將需要大量額外的開發、臨牀前和啟用IND的研究和臨牀試驗、監管許可以及我們或我們的合作者的額外投資。此外，我們仍在為我們的候選產品在動物身上進行概念驗證，來自動物模型的陽性數據可能不能預測積極的人類結果，患者可能會有在動物身上觀察不到的副作用。

此外，我們和我們的候選產品受到FDA和其他國家類似監管機構的廣泛監管，其中包括研究、測試、臨牀試驗、製造、標籤、促銷、銷售、不良事件報告和記錄保存。獲得FDA的批准是一個漫長、昂貴和不確定的過程。如果所需的監管登記或批准被推遲、拒絕、撤回，或者監管機構質疑我們的新小分子作為治療手段的有效性，這些事件很可能會對我們的業務、運營結果、現金流、財務狀況和/或前景產生實質性的不利影響。

我們還沒有在臨牀試驗中測試我們的任何候選產品。早期臨牀前研究或臨牀試驗的成功可能不代表後來的臨牀前研究和臨牀試驗取得的結果。

我們的計劃在很大程度上仍處於早期藥物發現階段，很少有進展到初步的臨牀前研究，這些研究將為未來進行IND使能和GLP兼容的臨牀前研究提供信息。我們還沒有在臨牀試驗中測試我們的任何候選產品，到目前為止，已經進行了最低限度的臨牀前工作。早期臨牀前研究或我們可能進行的任何臨牀試驗的成功並不意味着在後來的臨牀前研究和臨牀試驗中取得的結果。

我們將被要求通過充分和良好控制的臨牀試驗證明，我們的候選產品是安全有效的，具有良好的益處-風險概況，可用於其目標適應症，然後我們才能尋求監管機構批准其商業銷售。早期試驗的試驗設計和結果不一定預示着未來的臨牀試驗設計或結果，我們可能觀察到的初步積極結果可能不會在後期臨牀試驗中得到證實。我們的候選產品也可能無法在臨牀開發的後期階段顯示出預期的安全性和有效性，即使它們成功地通過了初步臨牀試驗。我們可能無法在臨牀試驗中證明我們的明星分子的安全性和有效性。即使我們的臨牀試驗證明STAR分子對靶向疾病具有可接受的安全性和有效性，我們通過與FDA或外國監管機構談判獲得的標籤可能不包括次要終點的數據，也可能不會為我們提供相對於其他批准用於相同或類似適應症的產品的競爭優勢。

生物技術行業的許多公司在早期開發取得積極成果後，在後期臨牀試驗中遭受了重大挫折，通過臨牀試驗的候選產品的失敗率很高。此外，我們用來評估特定安全性或有效性參數的不同方法、假設和應用程序可能會產生不同的統計結果。即使我們相信從我們候選產品的臨牀試驗中收集的數據是有希望的，這些數據也可能不足以支持FDA或外國監管機構的批准。臨牀前和臨牀數據可以用不同的方式解釋。因此，FDA或外國監管機構可能會從我們或我們的合作伙伴那裏以不同的方式解釋這些數據，這可能會推遲、限制或阻止監管部門的批准。如果我們的研究數據不能始終如一地或充分證明我們的任何候選產品的安全性或有效性，那麼在我們努力滿足審批要求時，對這些候選產品的監管審批可能會大大延遲，或者，如果我們不能滿足這些要求，這些審批可能會被扣留。

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目錄

或者撤回。由於許多因素，包括產品開發期間監管政策的變化，可能會遇到監管延誤或拒絕。我們可能會面臨類似的挫折。

我們正在採取的發現和開發候選產品的方法是新穎的，可能永遠不會產生適銷對路的產品。

我們將我們的努力和研發活動集中在我們的新型小分子上，以潛在地治療由蛋白質錯誤摺疊和我們的靶標識別平臺SEE-TX引起的罕見和遺傳性疾病。我們未來的成功取決於這些候選產品的成功開發，包括我們啟動併成功完成IND和GLP兼容的臨牀前研究的能力，以及我們平臺的有效性。構成我們努力發現和開發新藥的基礎的科學發現是相對較新的。支持基於這些發現開發藥物的可行性的科學證據既是初步的，也是有限的。科學文獻中已經並可能繼續表達對開發這種能普遍跨越血腦屏障的小分子的可行性的懷疑。此外，其他公司關於其治療開發努力的決定可能會增加市場對潛在治療潛力的懷疑。目前還沒有一家公司批准了治療這些適應症的藥物，這些藥物有能力跨越血腦屏障。

我們可能會花費有限的資源來追求特定的候選產品或適應症，而無法利用可能更有利可圖或成功可能性更大的候選產品或適應症。

由於我們的財務和管理資源有限，我們將重點放在我們確定的特定適應症的研究計劃和產品候選上。因此，我們可能會放棄或推遲尋找其他候選產品或後來被證明具有更大商業潛力的其他指標的機會。我們的資源分配決策可能會導致我們無法利用可行的商業產品或有利可圖的市場機會。我們在當前和未來的研發計劃和特定適應症候選產品上的支出可能不會產生任何商業上可行的產品。如果我們沒有準確評估特定候選產品的商業潛力或目標市場，在保留該候選產品的獨家開發和商業化權利對我們更有利的情況下，我們可能會通過合作、許可或其他版税安排放棄對該候選產品的寶貴權利。

我們的候選產品所需的臨牀試驗既昂貴又耗時，其結果也不確定。

要獲得FDA的批准才能銷售一種新的藥品，我們必須證明其在人體上的安全性和有效性。為了滿足這些要求，我們必須進行“充分和良好控制”的臨牀試驗。進行臨牀試驗是一個漫長、耗時和昂貴的過程。根據候選產品的類型、複雜性、新穎性和預期用途，時間長短可能會有很大不同，每項研究通常可能需要幾年或更長時間。我們候選產品的臨牀試驗延遲可能會導致我們產生額外的運營費用。臨牀試驗的開始和完成速度可能會因許多因素而延遲，例如：無法根據當前良好的製造規範(“cGMP”)生產足夠數量的穩定和合格的材料用於臨牀試驗；患者招募速度慢於預期；未能招募足夠數量的患者，這是罕見疾病研究中的常見問題，如我們目前正在尋求的適應症；臨牀試驗方案的修改；臨牀試驗監管要求的變化；臨牀試驗期間缺乏有效性；出現不可預見的安全問題；臨牀試驗的延遲、暫停或終止，原因是負責監督特定試驗地點的試驗的調查機構；以及要求暫停或終止研究的政府或監管延遲或“臨牀擱置”。

我們的臨牀試驗可能在患有神經退行性疾病的患者身上進行，在某些情況下，我們的候選產品預計將與本身有重大不良事件特徵的經批准的療法結合使用。在治療過程中，這些患者可能會遭遇不良醫療事件或死亡，原因可能與我們的候選產品有關，也可能與我們的產品無關。與我們的候選產品相關的任何安全問題都可能延遲或阻礙臨牀開發。

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臨牀試驗未能證明所需適應症的安全性和有效性，可能會損害該候選產品和使用類似治療方法的其他候選產品的開發。這一失敗可能會導致我們放棄某個候選產品，並可能延遲其他候選產品的開發。我們臨牀試驗的任何延遲或終止都將推遲我們獲得監管部門批准並將我們的候選產品商業化並創造產品收入的能力。我們臨牀試驗的任何變化或終止都可能對我們的業務、財務狀況和運營結果造成重大損害。

作為一家進行臨牀試驗的公司，我們的經驗有限，可能無法完成我們可能開發的任何候選產品的關鍵臨牀試驗。

我們還不是一家臨牀階段公司，我們的成功取決於我們啟動併成功完成臨牀試驗的能力，以及獲得監管部門對我們候選產品的批准和商業化的能力。我們尚未證明有能力履行任何候選產品獲得批准或成功商業化所需的功能。任何候選產品的成功商業化都可能需要我們執行各種功能，包括：

●繼續開展臨牀前研究；
●取得開展臨牀試驗的批准；
●成功策劃和招募受試者參加臨牀試驗；
●參與監管審批流程；
●配製和製造產品；以及
●開展銷售和市場活動。

我們在臨牀試驗中設計、指導和招募受試者的經驗有限。雖然我們的某些管理人員和員工在進行臨牀試驗方面擁有豐富的經驗，但作為一家公司，到目前為止，我們還沒有成功地開始或完成任何臨牀試驗。直到最近，我們的業務主要侷限於組織和配備我們的公司，獲取、開發和確保我們的授權技術以及我們候選產品的臨牀前開發。這些業務為評估我們開發和商業化候選產品的能力提供了有限的基礎。

由於缺乏經驗，我們未來可能進行的任何臨牀試驗都可能無法按時完成，如果有的話。大規模試驗需要大量額外的財政和管理資源、監測和監督，以及對第三方臨牀研究人員、顧問或合同研究組織(“CRO”)的依賴。依賴第三方臨牀研究人員、CRO和製造商，它們也都受到政府的監督和監管，也可能導致我們遇到我們無法控制的延誤。

此外，我們的候選產品仍處於藥物發現和臨牀前開發階段，尚未開始與FDA討論我們的候選產品需要批准的設計、結構和臨牀試驗數量。因此，我們可能無法成功和有效地推進我們選擇進行臨牀試驗的任何候選藥物，或者無法以導致IND提交和批准任何候選產品的方式執行和完成必要的符合GLP標準的臨牀前和IND支持研究。與我們的競爭對手相比，我們可能需要更多的時間和更多的成本，並且可能無法成功獲得監管部門對我們開發的任何候選產品的批准。未能開始或完成未來計劃的臨牀試驗或延遲，可能會阻止或推遲我們的候選產品商業化。

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我們受到廣泛且代價高昂的政府監管。

採用我們技術的候選產品必須遵守廣泛而嚴格的國內政府法規，包括FDA、醫療保險和醫療補助服務中心、美國衞生與公眾服務部其他部門、美國司法部、州和地方政府以及相應的外國對應機構的監管。FDA監管生物製藥產品的研究、開發、臨牀前研究和臨牀試驗、製造、安全性、有效性、記錄保存、報告、標籤、儲存、批准、廣告、促銷、銷售、分銷、進出口。如果採用我們技術的產品銷往國外，它們也將受到外國政府的廣泛監管，無論它們是否已獲得FDA對某一特定產品及其用途的批准。這種外國法規可能與美國的相應法規一樣苛刻，甚至更苛刻。

政府監管大大增加了我們產品的研發、製造和銷售的成本和風險。監管審查和批准過程，包括每個候選產品的臨牀前研究和臨牀試驗，是漫長、昂貴和不確定的。我們或我們的合作者必須獲得並保持進行臨牀試驗的監管授權。我們或我們的合作者必須為我們打算銷售的每一種產品獲得監管部門的批准，並且產品所使用的製造設施必須經過檢查並符合法律要求。要獲得監管部門的批准，需要為每個建議的治療適應症提交廣泛的臨牀前和臨牀數據以及其他支持信息，以確定產品的安全性和有效性，對於生物製品，還需要提交每個預期用途的有效性和純度。開發和審批過程耗時多年，需要大量資源，而且可能永遠不會導致產品獲得批准。

即使我們能夠獲得特定產品的監管批准，批准也可能限制該產品的指定醫療用途，否則可能會限制我們宣傳、銷售和分銷該產品的能力，可能要求我們進行昂貴的上市後監督，和/或可能要求我們進行持續的上市後研究。對已批准產品的材料更改，例如製造更改或修訂的標籤，可能需要進一步的監管審查和批准。一旦獲得批准，任何批准都可能被撤回，例如，如果後來發現該產品存在以前未知的問題，例如以前未知的安全問題。

如果我們、我們的合作伙伴或我們的製造商在監管過程中的任何階段未能遵守適用的監管要求，除其他事項外，此類不遵守可能導致批准申請或批准申請的補充劑的延遲；監管機構(包括fda)拒絕審查未決的市場批准申請或已批准申請的補充劑；警告函；罰款；進口和/或出口限制；產品召回或扣押；禁令；完全或部分暫停生產；民事處罰；撤回先前批准的營銷申請或許可證；fda或其他機構的建議。

如果我們決定為某些候選產品申請快速通道認證，可能不會加快開發或監管審查或審批過程。

我們可能會為我們的一個或多個候選產品尋求快速通道認證。如果一種藥物用於治療嚴重或危及生命的疾病，並且該藥物顯示出解決這種疾病未得到滿足的醫療需求的潛力，則產品贊助商可以申請FDA Fast Track稱號。FDA擁有廣泛的自由裁量權來決定是否授予該稱號，因此即使我們認為某個特定的候選產品有資格獲得該稱號，FDA也可能決定不授予該稱號。即使我們獲得了快速通道認證，與傳統的FDA程序相比，我們可能也不會體驗到更快的開發過程、審查或批准。如果FDA認為我們的臨牀開發項目的數據不再支持快速通道的指定，它可能會撤銷該指定。

如果我們決定為我們的一些候選產品尋求孤兒藥物指定，我們可能不會成功或可能無法保持與孤兒藥物指定相關的好處，包括補充市場獨佔性的潛力。

作為我們業務戰略的一部分，我們可能會為我們的一個或多個候選產品申請孤兒藥物稱號，但我們可能不會成功。一些司法管轄區的監管機構，包括美國和

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目錄

歐洲，可能會將相對較少的患者羣體的藥物指定為孤兒藥物。根據《孤兒藥物法案》(Orphan Drug Act)，如果一種藥物是用於治療罕見疾病或疾病的藥物，FDA可以將其指定為孤兒藥物。在美國，罕見疾病或疾病的定義通常是患者人數少於20萬人，或者在美國患者人數超過20萬人，而在美國，沒有合理的預期可以從美國的銷售中收回開發藥物的成本。在美國，孤兒藥物指定使當事人有權獲得經濟激勵，如25%的税收抵免。用於治療罕見疾病的藥物的臨牀試驗也可能有機會獲得臨牀試驗費用的贈款資金，無論這些藥物是否被指定為孤兒使用。此外，如果具有孤兒藥物指定的產品隨後獲得FDA對其具有這種指定的疾病的第一次批准，該產品有權獲得孤兒藥物排他性，這意味着FDA可能在七年內不批准任何其他申請，以相同的適應症銷售相同的產品，除非在有限的情況下。

即使我們在特定適應症中為我們的候選產品獲得孤兒藥物指定，由於與開發藥品相關的不確定性，我們也可能不是第一個獲得這些孤兒指定適應症候選產品上市批准的公司。如果競爭對手的產品被FDA確定為與我們的候選產品之一相同，並在我們之前獲得市場批准，用於我們正在追求的相同適應症，並獲得孤兒藥物獨家經營權，則除非我們能夠證明我們的候選產品在臨牀上優越，否則我們的候選產品可能在專營期結束之前不會獲得批准。即使在獲得批准之後，我們銷售產品的能力也可能受到限制。此外，如果我們尋求批准比孤兒指定的適應症更廣泛的適應症，或者如果FDA後來確定指定請求存在重大缺陷，或者如果製造商不能保證足夠數量的產品來滿足患有這種罕見疾病或疾病的患者的需求，那麼我們在美國的獨家營銷權可能會受到限制。此外，即使我們獲得了一種產品的孤兒藥物排他性，這種排他性也可能不能有效地保護該產品免受競爭，因為具有不同主要分子結構特徵的不同藥物可以被批准用於相同的條件。孤兒藥物指定既不會縮短藥物的開發時間或監管審查時間，也不會在監管審查或批准過程中給藥物帶來任何優勢。雖然我們可能會為我們的候選產品申請孤兒藥物稱號，但我們可能永遠不會獲得這樣的稱號。

我們沒有，也可能永遠不會獲得營銷我們的候選產品所需的監管批准。

臨牀試驗完成後，對結果進行評估，並根據結果向FDA提交保密協議，以獲得FDA對該產品的批准並授權開始商業營銷。在迴應NDA時，FDA可能會要求額外的測試或信息，可能會要求修改產品標籤，可能會對產品分銷施加批准後研究和其他承諾或報告要求或其他限制，或者可能會拒絕申請。FDA為審查NDA設立了績效目標：優先申請六個月，標準申請十個月。然而，FDA不需要在這些時間段內完成審查。FDA最終審查和採取行動的時間差別很大，但在某些情況下可能需要數年時間，可能涉及FDA由外部專家組成的諮詢委員會的投入。只有當保密協議獲得批准後，產品才能在美國開始銷售。

到目前為止，我們還沒有申請或獲得在美國或任何外國司法管轄區進行商業銷售所需的監管批准。我們的候選產品都沒有被確定為安全有效，我們也沒有向FDA提交IND或NDA，或者向任何外國監管機構提交任何候選產品的同等申請。

我們的候選產品有可能都不會被批准上市。未能獲得監管批准或延遲獲得監管批准，可能會對我們或我們合作伙伴開發的任何藥物或生物製品的成功商業化產生不利影響，可能會給我們或我們的合作伙伴帶來額外成本，可能會削弱我們或我們合作伙伴可能獲得的任何競爭優勢，和/或可能會對我們的收入或特許權使用費收入產生不利影響。

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目錄

我們的候選產品可能會導致嚴重的不良事件(“SAE”)或可能延誤或阻止上市審批的不良副作用，或者，如果獲得批准，將要求這些產品退出市場，要求它們包含安全警告或以其他方式限制其銷售。

我們的候選產品可能會在開發過程中或(如果獲得批准)在批准的產品上市後出現SAE或不良副作用。未來臨牀試驗的結果可能顯示，我們的候選產品會導致SAE或不良副作用，這可能會中斷、延遲或停止臨牀試驗，導致延遲或無法獲得FDA和其他監管機構的上市批准。

如果我們的任何候選產品導致SAE或不良副作用或出現質量控制問題：

●監管機構可能會強制實施臨牀暫停或REMS，這可能會導致重大延誤，顯著增加開發成本，和/或對我們繼續開發產品的能力產生不利影響；
●監管部門可能會要求在產品標籤上增加聲明、具體警告或禁忌症，或者將產品的適應症限制在較小的潛在治療人羣中；
●我們可能會被要求改變產品的給藥方式或進行額外的臨牀試驗；
●我們可能被要求實施風險最小化行動計劃，這可能會導致成本大幅增加，並對我們將產品商業化的能力產生負面影響；
●我們可能會被要求限制可以接受產品的參與者；
●我們在推廣產品的方式上可能會受到限制；
●我們可能會主動或非自願地發出產品召回的現場警報，這可能會導致產品短缺；
●該產品的銷量可能會大幅下降；
●監管部門可能會要求我們將批准的產品下架市場；
●我們可能面臨訴訟或產品責任索賠；以及
●我們的聲譽可能會受損。

這些事件中的任何一項都可能阻止我們實現或保持市場對受影響產品的接受程度，或者可能大幅增加商業化成本和費用，這反過來又可能推遲或阻止我們從產品銷售中獲得可觀的收入。

即使獲得批准，我們的產品也將受到廣泛的審批後監管。

一旦產品獲得批准，就需要滿足許多批准後的要求。除其他事項外，經批准的NDA的持有者受FDA的定期和其他監測和報告義務的約束，包括監測和報告不良事件和產品未能達到NDA中規定的情況的義務。申請持有人必須提交新的或補充的申請，並獲得FDA的批准，才能對批准的產品、產品標籤或製造工藝進行某些更改。申請者還必須向FDA提交廣告和其他宣傳材料，並報告正在進行的臨牀試驗。

根據情況不同，不符合這些審批後要求可能導致刑事起訴、罰款、禁令、召回或扣押產品、完全或部分暫停生產、拒絕或撤回上市前產品審批或拒絕允許我們簽訂供應合同，包括政府合同。

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目錄

此外，即使我們遵守FDA和其他機構的要求，有關產品安全性或有效性的新信息也可能導致FDA修改或撤銷產品批准。

即使我們獲得監管部門的批准將我們的候選產品推向市場，我們的候選產品也可能不會被市場接受。

即使FDA批准了我們的一個或多個候選產品，醫生和患者也可能不接受或使用它。即使醫生和患者願意使用我們的產品，我們的產品也可能不會獲得醫療保健付款人(如管理保健處方、保險公司或聯邦醫療保險(Medicare)或醫療補助(Medicaid)等政府計劃)的市場接受。對我們產品的接受和使用將取決於許多因素，包括：醫療保健社區成員(包括醫生)對我們的藥物或設備產品的安全性和有效性的看法；我們的產品相對於競爭產品的成本效益；政府或其他醫療付款人對我們產品的報銷情況；以及我們和我們的許可證獲得者和分銷商(如果有的話)的營銷和分銷努力的有效性。

我們開發的任何藥品的市場接受度將取決於許多因素，包括：

●成本效益；
●與替代產品或治療方法相比，我們產品的安全性和有效性，包括任何重大的潛在副作用(包括嗜睡和口乾)；
●與競爭產品相比，進入市場的時機；
●醫生和護士對我們產品的採用率；
●FDA要求的每種產品的產品標籤或產品插頁；
●政府和第三方付款人的報銷政策；
●我們的銷售、營銷和分銷能力的有效性，以及我們的合作伙伴(如果有)的此類能力的有效性；以及
●對我們的產品或任何類似產品的負面宣傳。

因為我們預計當前候選產品的銷售(如果獲得批准)將在可預見的未來產生幾乎所有的產品收入，如果這些產品不能被市場接受，將損害我們的業務，並可能需要我們尋求可能無法獲得的額外融資，

我們可能會使用我們的財力和人力資源來追求特定的研究計劃或候選產品，而無法利用可能更有利可圖或成功可能性更大的計劃或候選產品。

由於我們的財力和人力資源有限，我們目前主要專注於GLB計劃(包括Morquio B和GM1的STAR)和GBA計劃(包括NGD和GBA1+PD的STAR)的開發。作為這種關注的結果，我們可能會放棄或推遲對其他候選產品或後來被證明具有更大商業潛力的其他跡象的機會的追求。我們的資源分配決策可能會導致我們無法利用可行的商業產品或有利可圖的市場機會。我們在特定適應症的現有和未來候選產品上的支出可能不會產生任何商業上可行的產品。如果我們沒有準確評估某一候選產品的商業潛力或目標市場，我們可能會通過戰略聯盟、許可或其他特許權使用費安排，在對我們更有利的情況下，通過戰略聯盟、許可或其他特許權使用費安排，向該候選產品放棄有價值的權利，如果我們保留這些權利的獨家開發權和商業化權利的話。

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目錄

或者，我們可能會將內部資源分配給某個治療領域的產品候選，在該領域中，達成合作安排會更有利。

與我們的財務狀況和資本要求有關的風險；競爭

我們需要額外的資金。如果沒有額外的資金或沒有吸引力的條款，我們可能會被迫推遲、縮小或取消我們的研發計劃，減少我們的商業化努力或縮減我們的業務。

為了開發我們的候選產品並將其推向市場，我們必須投入大量資源進行昂貴和耗時的研究、臨牀前研究以及臨牀試驗和營銷活動。我們預計，我們現有的現金和現金等價物將使我們能夠在至少未來12個月內維持目前的業務。我們預計將使用我們的現金和現金等價物來資助與我們的候選產品相關的進一步研究和開發。然而，如果我們的業務或運營發生變化，消耗可用資源的速度比我們預期的更快，我們將需要更快地籌集額外資金。我們對額外資本的要求將取決於許多因素，包括：

●我們候選產品的臨牀前研究和臨牀試驗的時間和費用；
●為我們的候選產品獲得監管批准所需的時間和成本；
●與保護我們的知識產權相關的成本；
●我們的候選產品成功商業化；
●發展市場營銷能力；
●根據當前和未來的合作協議收到的付款(如果有)；以及
●我們的產品被市場接受。

就我們通過出售股權證券籌集額外資本的程度而言，這些證券的發行可能會導致我們的股東被稀釋。此外，如果我們獲得債務融資，我們的運營現金流中的很大一部分可能專門用於支付此類債務的本金和利息，從而限制了我們可用於業務活動的資金。如果沒有足夠的資金，我們可能會被要求推遲、縮小或取消我們的研發計劃，減少我們的商業化努力或削減我們的業務。此外，我們可能被要求通過與合作伙伴或其他人的安排來獲得資金，這些安排可能要求我們放棄我們本來尋求開發或商業化的技術、產品候選或產品的權利，或者以對我們不利的條款許可技術、產品候選或產品的權利。

我們將需要大量的額外資金來支持我們的研究和開發活動，以及臨牀前研究和臨牀試驗、監管批准和最終商業化的預期成本。這些額外的融資來源可能不會以優惠的條件獲得，如果有的話。如果我們不能在可接受的條件下籌集額外的資金，我們可能無法開始或完成臨牀試驗，也無法獲得FDA和其他監管機構對任何候選產品的批准。此外，我們可能被迫停止產品開發，放棄銷售和營銷努力，放棄有吸引力的商機。任何額外的融資來源都可能涉及發行我們的股權證券，這將對我們的股東產生稀釋效應。

我們可能不能成功地籌集到為我們的商業計劃提供資金所需的額外資金。如果我們不能在不久的將來籌集到足夠的資本，我們的持續運營將處於危險之中，我們可能會被迫停止運營，出售或以其他方式轉移我們所有或基本上所有剩餘資產。

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目錄

我們的業務和運營可能會受到不斷演變和持續的新冠肺炎全球大流行的不利影響。

我們的業務和運營可能會受到最近正在演變的新冠肺炎病毒的負面影響，這種病毒被世界衞生組織宣佈為全球大流行。新冠肺炎大流行已導致旅行和其他限制，以減少疾病的傳播，包括美國和歐盟的公共衞生指令和命令，其中包括在不同時期內，指示個人在其居住地避難，指示企業和政府機構停止在實物地點的非必要活動，禁止某些非必要的集會和活動，並下令停止非必要的旅行。未來的遠程工作政策和類似的政府命令或其他對與新冠肺炎疫情相關的業務運營和旅行進行的限制可能會對生產率產生負面影響，並可能擾亂我們正在進行和計劃中的研發活動，其嚴重程度將部分取決於這些限制的持續時間和嚴重程度，以及我們在正常過程中開展業務(包括我們持續的藥物發現努力和臨牀前研究)能力的其他限制。

新冠肺炎的傳播已經在全球範圍內產生了廣泛的影響，可能會對我們的經濟產生實質性的影響。雖然新冠肺炎帶來的潛在經濟影響和持續時間可能很難評估或預測，但大範圍的流行病可能會導致全球金融市場嚴重混亂，降低我們獲得資本的能力，這可能會在未來對我們的流動性產生負面影響。此外，新冠肺炎傳播導致的經濟衰退或市場回調可能會對我們的業務和我們普通股的價值產生實質性影響。

在我們的候選產品所瞄準的市場上，我們面臨着激烈的競爭。我們的許多競爭對手擁有比我們多得多的資源，我們預計我們正在開發的所有候選產品都將面臨來自現有或未來藥物的激烈競爭。

我們預計，我們所有正在開發的候選產品，如果獲得批准，都將面臨來自大公司銷售的現有和未來藥物的激烈競爭。這些競爭對手可能會成功地營銷與我們的產品競爭的產品，成功地確定候選產品或比我們更早開發產品，或者開發比我們的產品更有效、副作用更少或成本更低的產品。

此外，如果競爭對手在我們獲得FDA批准之前獲得了與我們的候選產品相似的藥物，FDA對我們候選產品的批准可能會因為非專利專有期和/或競爭對手在FDA上市其新近批准的藥物產品的專利而被排除或推遲。現有藥物的新版本的非專利專有期可能延長至三年半。

這些競爭因素可能需要我們進行大量新的研究和開發活動，以建立新的產品目標，這將是昂貴和耗時的。這些活動將對我們將產品商業化以及實現收入和利潤的能力造成不利影響。

競爭和技術變革可能會降低我們的候選產品和技術的吸引力或使其過時。

我們與老牌製藥和生物技術公司競爭，這些公司正在尋求其他形式的治療，以獲得我們正在尋求的相同或相似的適應症，並且擁有更多的財政和其他資源。其他公司可能會比我們更早地開發產品，更快地獲得FDA對產品的批准，或者開發比我們的候選產品更有效的產品。其他人的研究和開發可能會使我們的技術或產品變得過時或缺乏競爭力，或者導致治療或治癒效果優於我們開發的任何療法。例如，其他公司可能成功開發了一種解決蛋白質錯誤摺疊的技術，事實證明它比STAR更有效，或者更容易被接受。我們面臨着來自公司的競爭，這些公司在內部開發競爭技術，或者從大學和其他研究機構獲得競爭技術。隨着這些公司開發他們的技術，他們可能會形成競爭地位，這可能會阻礙、使我們的產品商業化努力變得徒勞或限制我們的產品商業化努力，這將導致我們能夠從銷售任何產品中獲得的收入減少。

我們可能無法像這些或其他競爭療法那樣輕易地讓我們的任何候選產品獲得市場認可。此外，如果我們的競爭對手的產品在我們之前獲得批准，可能會更加困難。

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目錄

我們才能獲得FDA的批准。即使我們的產品被所有監管機構成功開發並批准使用，醫生和患者也可能不會接受我們的產品作為治療選擇。

此外，製藥研究行業是多樣化、複雜和瞬息萬變的。就其性質而言，與之相關的商業風險是眾多而重大的。競爭、知識產權糾紛、市場認可度和FDA法規的影響使我們無法準確甚至有把握地預測收入或收入。

與我國知識產權和監管排他性相關的風險

我們依賴許可證來使用對我們的業務至關重要的各種技術，如果許可證背後的協議被終止，或者如果無法獲得將我們的預期產品商業化所需的其他權利，我們將停止銷售我們的產品和技術，並立即對我們的業務、運營業績和財務狀況產生重大不利影響。

我們在很大程度上依賴於我們與Minoryx Treeutics SL的許可證(“Minoryx許可證”)，如“與Minoryx治療公司的商業許可協議，S.I.”一節所述。Minoryx許可證授予我們某些專利和相關知識產權的全球獨家權利。如果我們違反了Minoryx許可證的條款，例如，未能遵守其中的任何實質性條款，Minoryx可能有權終止許可證。如果我們在本協議下失去許可證，包括因為我們不能以可接受的條款維持許可證，我們將無法銷售我們的產品和技術，這可能需要我們停止目前的業務，這將立即對我們的業務、運營業績和財務狀況產生重大不利影響。

我們的成功在很大程度上取決於我們獲得和保持與我們的產品和技術相關的知識產權保護的能力。

我們目前正在為許多治療疾病的化合物和方法申請專利保護。我們不能保證這些專利會被授予，也不能保證，如果它們真的頒發了，它們是否會阻止其他公司與我們競爭。我們獲得和實施可能從任何未決或未來專利申請中頒發的專利的能力是不確定的，涉及複雜的法律、科學和事實問題。因此，我們不能確定我們擁有或授權給我們的任何待決或未來的專利申請會授予任何專利。即使真的頒發了專利，我們也不能保證這些專利的權利主張將被法庭認定為有效或可強制執行，是否會為我們提供任何針對競爭產品的重大保護，或者是否會為我們提供相對於競爭產品的商業優勢。如果在未來某個時候，我們候選產品的一種或多種產品被FDA批准銷售，而我們對這些產品沒有足夠的知識產權保護，競爭對手可以複製這些產品在美國進行批准和銷售，而不需要重複我們獲得FDA批准所需的廣泛測試。請參閲下面的“我們的商業夥伴-專利”。

如果我們不保護我們的知識產權，我們發展科技和產品的能力便會受到負面影響。

我們的成功在一定程度上將取決於我們獲得、維護和保護與我們的候選產品相關的知識產權的能力。如果我們不充分維護或保護我們的知識產權，競爭對手可能會利用我們的技術生產和銷售藥品，與我們直接競爭，從而侵蝕我們的競爭優勢。此外，一些外國缺乏保護知識產權的規則和方法，對自有權利的保護程度與美國不相上下。在這些國家，許多公司在保護自己的所有權方面遇到了困難。例如，印度、中國和其他一些發展中國家的法律制度不支持專利和其他知識產權的執行。我們可能無法防止我們的專有權和知識產權在這些國家和其他國家被盜用。

此外，專利過程存在許多風險和不確定性，我們可能無法通過獲得和保護與產品相關的專利來保護我們的產品。這些風險和不確定性包括：可能頒發或許可的專利可能會受到挑戰、無效或規避，也可能不會

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為我們提供任何競爭優勢；我們的競爭對手可能尋求或已經獲得專利，這些專利將限制、幹擾或消除我們在美國或國際市場製造、使用和銷售我們潛在產品的能力；美國政府和其他國際政府機構可能面臨巨大壓力，要求它們限制美國境內外的專利保護範圍，這些療法被證明是成功的，這是涉及全球健康問題的公共政策；我們的競爭對手中的許多人擁有比我們多得多的資源，其中許多競爭對手在競爭技術上進行了重大投資；我們可能已經獲得了專利，這些專利將限制、幹擾或消除我們在美國或國際市場製造、使用和銷售我們潛在產品的能力；美國政府和其他國際政府機構可能面臨巨大壓力，要求它們限制美國國內外對事實證明是成功的治療方法的專利保護範圍；美國以外的國家的專利法可能沒有美國法院支持的專利法那麼有力，這使得外國競爭者有能力利用這些法律，利用我們的技術和專利來創造、開發和營銷競爭產品。

此外，任何頒發給我們的專利可能不會為我們提供有意義的保護，或者其他人可能會挑戰、規避或縮小我們的專利範圍。第三方也可以獨立開發與我們的產品類似的產品，複製我們的非專利產品，或圍繞我們開發的產品的任何專利或專有技術進行設計。此外，潛在產品的開發、測試和監管審查需要大量時間。雖然可能會因監管延遲而延長專利期限，但在我們的任何候選產品可以商業化之前，任何相關專利，即使有延期，也可能在商業化後短期內失效或保持有效，從而減少專利對我們的任何優勢。

此外，其他司法管轄區的專利辦公室和專利局經常要求限制或大幅縮小涉及製藥和/或生物技術相關發明的專利申請，以僅涵蓋專利申請中具體例證的創新，從而限制了針對競爭挑戰的保護範圍。因此，即使我們或我們的許可人能夠獲得專利，專利範圍也可能比預期的要窄得多，這可能會剝奪我們的候選產品成功商業化所必需的權利。

我們的成功取決於我們獨家獲得許可的專利和專利申請，以及我們可能獲得轉讓或許可的其他專利和專利申請。但是，我們可能不知道所有專利、已發佈的應用程序或已發佈的文獻可能會影響我們的業務，它們可能會阻止我們將候選產品商業化的能力，阻止我們或我們的許可人對候選產品進行專利保護，或者覆蓋相同或類似的技術。這些專利、專利申請和出版的文獻可能會限制我們未來專利主張的範圍，或者對我們營銷我們的候選產品的能力產生不利影響。我們沒有對頒發給第三方的專利進行任何正式搜索，可能存在包含我們的候選產品的權利要求的第三方專利，這些專利可能早於我們的專利。由於在我們的技術領域或領域頒發的專利和提交的專利申請的數量，我們的競爭對手或其他第三方可能會斷言，我們的候選產品由他們持有的美國或外國專利涵蓋。

除了專利，我們還依靠商業祕密、機密性、保密和其他合同條款以及安全措施來保護我們的機密和專有信息。這些措施可能無法充分保護我們的商業祕密或其他專有信息。如果他們沒有充分保護我們的權利，第三方可能會使用我們的技術，我們可能會失去我們可能擁有的任何競爭優勢。此外，其他公司可能會獨立開發類似的專有信息或技術，或以其他方式獲取我們的商業祕密，這可能會損害我們可能擁有的任何競爭優勢。

專利保護和其他知識產權保護對我們的業務和前景的成功至關重要，而且這種保護被證明是不充分的風險很大。

我們可能會捲入保護或強制執行我們的專利的訴訟，這可能是昂貴和耗時的。

製藥行業的特點是廣泛的專利和其他知識產權訴訟，公司利用知識產權訴訟來獲得競爭優勢。我們可能會因競爭對手目前和未來的專利以及其他訴訟程序而受到侵權索賠或訴訟。知識產權訴訟的辯護和起訴是昂貴和耗時的，分散了我們管理層和科學人員的注意力，而且結果還不確定。訴訟可能是確定他人專有權的可執行性、範圍和有效性所必需的。在我們可能成為其中一方的訴訟中做出不利裁決可能會使我們承擔重大責任，要求我們從第三方獲得許可證，

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或者限制或阻止我們在某些市場銷售我們的產品。雖然專利和知識產權糾紛可能會通過許可或類似的安排來解決，但與此類安排相關的成本可能會很高，可能包括我們支付的大量固定付款和持續的版税。此外，可能無法以令人滿意的條款或根本不提供必要的許可證。

競爭對手可能會侵犯我們的專利，我們可能會提出侵權索賠，以對抗侵權或未經授權的使用。在這些訴訟中，第三方可能會聲稱我們的專利無效和/或不可強制執行。這樣的訴訟可能代價高昂，特別是對我們這樣規模的公司來説，而且很耗時。此外，在侵權訴訟中，法院可以裁定我們的專利無效或不可強制執行，也可以以我們的專利不涵蓋其技術為由拒絕阻止另一方使用爭議技術。對任何訴訟或辯護程序的不利裁決可能會使我們的一項或多項專利面臨被無效或狹義解釋的風險。

第三方也可以在專利局的行政訴訟中聲稱我們的專利無效。這些訴訟包括歐洲專利局和歐盟委員會的反對意見。各方間在PTO中進行審查和撥款後審查程序。在美國，這些針對專利有效性的行政挑戰的成功率高於訴訟中的有效性挑戰。

為了確定我們專利或專利申請中披露的發明的優先權，可能有必要向專利辦公室提起幹擾或推導程序。確定一種產品是否侵犯了專利，以及發明優先權和其他與專利相關的糾紛，涉及複雜的法律和事實問題，結果往往是不確定的。在這些訴訟過程中，我們可能被認定在我們的專利或專利申請的一個或多個方面沒有發明優先權，並可能導致專利的部分或全部無效，或者可能使專利申請面臨無法頒發的風險。即使成功，幹擾或派生程序也可能導致大量成本並分散我們管理層的注意力。

此外，由於知識產權訴訟或幹擾或衍生程序需要大量的披露，我們的一些機密信息可能會因披露而泄露。此外，可能會公佈聆訊、動議或其他臨時程序或發展的結果。如果投資者或證券分析師認為這些結果是負面的，我們普通股的價格可能會受到不利影響。

此外，第三方可能會斷言我們的專利無效或不可強制執行。目前沒有任何懸而未決的通信、指控、投訴或訴訟威脅聲稱我們的專利無效或不可執行。任何針對我們的訴訟或索賠，無論是否值得，都可能導致鉅額費用，對我們的財政資源造成重大壓力，轉移管理層的注意力，並損害我們的聲譽。訴訟或行政訴訟中的不利決定可能會導致對我們的候選產品保護不足，和/或降低我們與第三方簽訂的任何許可協議的價值。

如果我們侵犯了第三方的權利，我們可能會被阻止銷售產品，或者被迫支付損害賠償金和抗辯訴訟。

如果我們的產品、方法、流程和其他技術侵犯了其他方的專有權，我們可能會招致鉅額成本，並且我們可能不得不：獲得許可，這可能無法以商業合理的條款獲得，或者根本無法獲得；放棄侵權候選產品；重新設計我們的產品或流程以避免侵權；停止使用其他公司持有的專利中要求保護的標的物；支付損害賠償金；和/或為訴訟或行政訴訟辯護，這些訴訟或行政訴訟無論勝訴或敗訴都可能代價高昂，並且可能導致我們的財務和管理資源大量分流。

此外，由於專利申請可能需要數年時間才能發佈，而且待決申請的公佈時間表因司法管轄區而異，因此可能存在我們不知道的正在等待的申請，這可能導致我們未來的產品將侵犯已發佈的專利。此外，由於已發佈的專利申請的權利要求在發佈和授予專利之間可能會發生變化，因此可能會有已發佈的專利申請最終可能會與我們侵犯的權利要求一起發佈。

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我們已經從Minoryx獲得了與SEE-TX平臺相關的所有權利、資產和技術，我們相信他們在獲得許可之前擁有所有這些權利。儘管據我們所知，沒有第三方對我們提出侵權或其他索賠，但其他人可能持有或聲稱持有可能阻止我們的See-TX平臺開發或營銷的專有權或其他權利。任何針對我們要求損害賠償並試圖禁止與我們的SEE-TX平臺或我們的流程相關的商業活動的法律行動都可能使我們承擔潛在的損害責任，並要求我們獲得許可證，以繼續製造或銷售任何基於SEE-TX平臺的未來候選產品。我們可能不會在任何此類訴訟中獲勝，任何這些專利所需的任何許可都可能不會以商業上可接受的條款提供(如果有的話)。此外，如果有必要，我們可能無法重新設計任何未來的候選產品或流程以避免侵權。因此，在司法或行政訴訟中的不利裁決，或未能獲得必要的許可證，可能會阻止我們開發和商業化我們未來的候選產品，這可能會損害我們的業務、財務狀況和經營業績。

與第三方和合作者相關的風險

我們打算依靠第三方進行、監督和監督我們的臨牀試驗，如果這些第三方的表現不令人滿意，可能會損害我們的業務。

我們希望依靠CRO和臨牀試驗地點來確保我們的臨牀試驗的適當和及時的進行。雖然我們會就他們的活動達成協議，但我們對他們的實際表現的影響將是有限的。我們將只控制我們CRO活動的某些方面。然而，我們將負責確保我們的臨牀試驗是按照適用的方案、法律、監管和科學標準進行的，我們對CRO的依賴不會減輕我們的監管責任。

我們和我們的CRO必須遵守FDA進行、記錄和報告臨牀試驗結果的良好臨牀實踐(“GCP”)，以確保數據和報告的結果是可信和準確的，並保護臨牀試驗參與者的權利、完整性和機密性。FDA通過定期檢查研究贊助商、主要研究人員和臨牀試驗地點來執行這些GCP。如果我們或我們的CRO未能遵守適用的GCP，在我們的臨牀試驗中產生的臨牀數據可能被認為是不可靠的，FDA可能會要求我們在批准任何上市申請之前進行額外的臨牀試驗。經過檢查，FDA可能會確定我們的臨牀試驗不符合GCP。此外，我們的臨牀試驗將需要足夠多的患者登記和參與，以評估我們候選產品的有效性和安全性。因此，如果我們的CRO未能遵守這些規定或未能招募足夠數量的參與者，我們的臨牀試驗可能會被推遲，或者我們可能被要求重複此類臨牀試驗，這將延誤監管部門的審批過程。

我們的CRO不是我們的員工，我們無法控制他們是否為我們的臨牀試驗投入了足夠的時間和資源。這些CRO也可能與其他商業實體有關係，包括我們的競爭對手，他們可能也在為這些實體進行臨牀試驗，或者進行其他可能損害我們競爭地位的藥物開發活動。

如果我們的CRO未能成功履行其合同職責或義務，未能在預期期限內完成，或者如果他們獲得的臨牀數據的質量或準確性因未能遵守我們的臨牀方案或法規要求或任何其他原因而受到影響，我們的臨牀試驗可能會被延長、延遲或終止，我們可能無法獲得監管機構對我們的候選產品的批准，或無法成功將其商業化。因此，我們的財務業績和這類候選產品的商業前景將受到損害，我們的成本可能會增加，我們創造收入的能力可能會被推遲。

我們打算依靠第三方生產我們研究中使用的化合物，我們打算依靠他們生產任何經批准用於商業銷售的產品。如果這些第三方不能以可接受的成本大量生產我們的候選產品，我們候選產品的臨牀開發和商業化可能會被推遲、阻止或損害。

我們沒有生產設施，也沒有臨牀或商業規模的藥品生產經驗，也沒有設計藥品生產流程的經驗。我們打算依靠第三方代工生產。

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在未來的臨牀試驗和實現商業化的我們的產品中，我們的部分或全部候選產品將由多個組織(“CMO”)生產。啟動和完成我們的臨牀試驗以及我們候選產品的商業化需要生產足夠數量的候選產品。如果由於任何原因，我們無法依賴這些第三方生產我們的候選產品，無論是用於臨牀試驗，還是在未來某個日期用於商業批量，那麼我們將需要確定並與其他或替代第三方製造商簽訂合同，以生產用於臨牀前、臨牀和商業目的的化合物，而我們可能無法以合理的條款或根本無法做到這一點，或者我們可能被迫自己製造材料，而我們可能沒有能力或資源。在任何一種情況下，隨着我們建立替代供應來源，我們的臨牀試驗供應都可能顯著延遲。在某些情況下，製造我們的產品或候選產品所需的技術技能可能是原始CMO獨有的或專有的，我們可能會遇到困難，或者可能存在合同限制，禁止我們將這些技能轉讓給備用或替代供應商，或者我們可能根本無法轉讓這些技能。此外，如果我們因任何原因被要求更換CMO，我們將被要求核實新CMO是否保持符合質量標準和所有適用法規的設施和程序。

我們還需要驗證(例如通過製造可比性研究)，任何新的製造工藝都將根據之前提交給FDA或其他監管機構的任何規格生產我們的候選產品。與新CMO驗證相關的延遲可能會對我們及時或在預算範圍內開發候選產品或將產品商業化的能力產生負面影響。此外，CMO可能擁有與該CMO獨立擁有的我們的候選產品生產相關的技術。這將增加我們對這些CMO的依賴，或者要求我們從這些CMO那裏獲得許可證，以便讓另一個CMO生產我們的候選產品。此外，製造商的變化通常涉及製造程序和工藝的變化，這可能要求我們在臨牀試驗中使用的先前臨牀供應與任何新制造商的供應之間進行銜接研究。我們可能不能成功地證明臨牀用品的可比性，這可能需要進行額外的臨牀試驗。

我們相信，我們或許能夠留住各種各樣的製造商來生產這些產品。然而，一旦我們保留了製造來源，如果我們的製造商表現不令人滿意，我們可能無法按計劃開發或商業化潛在的產品。預計某些專業製造商將向我們提供修飾和未修飾的藥物化合物，包括成品，用於我們的臨牀前研究和臨牀試驗。其中一些材料只能從一家供應商或供應商處獲得。這些獨家供應商的任何服務中斷或終止都可能導致生產延遲或中斷，直到我們找到替代供應來源為止。我們未來供應鏈和製造業務的任何延遲或中斷(或未能找到合適的此類供應商的替代品)，包括由於持續的新冠肺炎疫情，都可能對我們的業務、前景或運營結果產生實質性的不利影響。如果我們不能按可接受的條款簽訂製造合同，或者第三方製造商的表現沒有達到我們的預期，我們的開發計劃可能會受到實質性的不利影響。這可能會導致我們一個或多個產品的申請和獲得FDA批准的延遲。任何這樣的拖延都可能導致我們的前景受到嚴重影響。

如果我們的第三方製造商未能遵守FDA制定的有關我們候選產品的監管指南，可能會推遲或阻止臨牀試驗的完成、任何候選產品的批准或我們產品的商業化。

第三方製造商在生產商業產品之前，必須接受FDA的cGMP合規性檢查。自2020年3月以來，由於新冠肺炎疫情，食品和藥物管理局的國內外檢查在很大程度上被擱置，食品和藥物管理局在2020年7月宣佈計劃恢復優先的國內檢查。如果FDA確定有必要對製造、機構或臨牀場所進行檢查才能獲得批准，並且由於旅行限制而無法在審查週期內完成檢查，FDA已表示一般打算髮出完整的回覆信，其他幾家公司也報告收到了完整的回覆信。此外，如果沒有足夠的信息來確定設施的可接受性，FDA可能會推遲對申請採取行動，直到檢查完成。目前尚不清楚新冠肺炎疫情將對食品和藥物管理局的檢查活動造成多長時間的影響，也不清楚外國監管機構是否會採取類似的限制和政策。

我們可能會與其他公司競爭使用這些製造商的設施，如果製造商給予其他客户比我們更高的優先權，我們可能會延誤生產。如果我們不能

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目錄

確保和保持第三方製造能力，我們產品的開發和銷售以及我們的財務業績可能會受到實質性影響。

製造商有義務按照FDA規定的要求操作。如果我們的任何第三方製造商未能建立並遵循cGMP要求並記錄其遵守此類做法，可能會導致臨牀試驗材料供應的重大延遲，可能會延遲或阻止提交或批准我們產品的營銷申請，並可能導致FDA批准後我們產品用於商業分銷的延遲或中斷。這可能會導致我們的成本上升，或者剝奪我們潛在的產品收入。

藥品製造商正在接受FDA、藥品監督管理局(DEA)以及相應的州和外國機構的持續定期突擊檢查，以確保嚴格遵守聯邦藥品法律、其他政府法規和相應外國標準下的cGMP要求和其他要求。如果我們或我們的第三方製造商未能遵守適用的法規，可能會對我們實施制裁，包括罰款、禁令、民事處罰、政府未批准藥品上市、延遲、暫停或撤回批准、扣押或召回產品、運營限制和刑事起訴。

企業和學術合作者可能會採取行動延遲、阻止或破壞我們產品的成功。

我們在候選產品的開發、臨牀測試、製造和商業化方面的運營和財務戰略在很大程度上依賴於我們與公司、學術機構、許可方、被許可方和其他各方的合作，我們可能無法成功地建立這樣的合作。我們現有的一些合作，以及未來的合作，都可以由合作者自行決定終止。替代合作者可能不會以有吸引力的條件提供，或者根本不會。任何合作者的活動都不在我們的控制範圍之內，也可能不在我們的能力範圍之內。任何合作者可能無法履行我們滿意的義務，或者根本無法從此類合作中獲得任何收入或利潤，任何合作者最終都可能與我們競爭。如果不進行任何合作，我們可能需要更多的資金來開發和營銷我們建議的產品，並且可能無法有效地開發和營銷這些產品(如果有的話)。此外，缺乏開發和營銷合作可能會導致將建議的產品推向某些市場的重大延遲和/或建議產品在這些市場的銷售減少。

合作者和我們所依賴的其他人提供的未經獨立驗證的數據可能會被證明是錯誤的、誤導性的或不完整的。

我們依賴第三方供應商、科學家和合作者為我們提供與我們的項目、臨牀試驗和業務相關的重要數據和其他信息。如果這些第三方提供的數據不準確、誤導性或不完整，我們的業務、前景和運營結果可能會受到重大不利影響。

如果我們不能建立營銷、銷售和分銷能力，或者不能與第三方達成協議，我們就不能為我們的候選產品創造市場。

對於我們的候選產品，我們的戰略是直接或通過合同第三方控制產品開發過程的所有或大部分方面，包括營銷、銷售和分銷。目前，我們沒有任何銷售、營銷或分銷能力。為了促進獲得監管批准的候選產品的銷售，我們必須獲得或發展一支具有技術專長和支持分銷能力的內部營銷和銷售隊伍，或者與第三方安排為我們執行這些服務。購買或開發銷售和分銷基礎設施將需要大量資源，這可能會分散我們管理層和關鍵人員的注意力，並推遲我們的產品開發工作。

就我們與其他公司達成的營銷和銷售安排而言，我們的收入將取決於其他公司的努力。這些努力可能不會成功。如果我們不開發銷售、營銷和分銷渠道，或與第三方達成安排，我們就會遇到產品銷售延誤和成本增加的問題。

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目錄

醫藥產品的銷售在很大程度上取決於政府醫療保健計劃和私人健康保險公司對患者醫療費用的報銷。如果沒有政府或第三方付款人的資金支持，我們產品的市場將是有限的。這些第三方付款人越來越多地挑戰價格，審查醫療產品和服務的成本效益。美國最近提出的改變醫療保健制度的建議包括限制或取消醫療產品和服務的支付，或者將醫療產品的定價置於政府控制之下。新批准的保健產品的報銷狀況存在重大不確定性。第三方付款人可能不會報銷我們產品的銷售，也不會使我們的合作者能夠以有利可圖的價格銷售這些產品。

我們的商業戰略可能包括將候選產品授權給在營銷和銷售醫藥產品方面有經驗的大公司或與其合作。我們可能無法成功地建立營銷、銷售或分銷關係，即使建立了這些關係，也可能不會成功。此外，我們的產品可能不會成功地獲得市場認可。只要我們與第三方達成任何營銷、銷售或分銷安排，我們的產品收入將低於我們直接營銷和銷售產品的收入，我們獲得的任何收入都將取決於這些第三方的努力。如果我們無法建立這樣的第三方銷售和營銷關係，或者選擇不這樣做，我們將不得不建立和依賴我們自己的內部能力。

作為一家公司，我們沒有營銷或銷售醫藥產品的經驗，目前也沒有銷售、營銷或分銷基礎設施。要直接營銷我們的任何產品，我們都需要發展一支既有技術專長又有能力支持分銷能力的營銷、銷售和分銷隊伍。營銷、銷售和分銷能力的建立將大大增加我們的成本，可能需要大量的額外資金。此外，對熟練的銷售和營銷人員的競爭非常激烈，我們可能無法吸引具備營銷、銷售和分銷產品所需資格的個人。我們可能無法建立內部營銷、銷售或分銷能力。如果我們無法或選擇不建立這些能力，或者如果我們建立的能力不足以滿足我們的需求，我們將被要求與第三方建立協作營銷、銷售或分銷關係。

如果我們現有或未來的任何協作合作伙伴不履行其義務，我們將無法開發我們的合作伙伴候選產品。

我們可能無法控制現有和未來的協作合作伙伴與這些候選產品相關的日常活動。任何協作合作伙伴均不得履行本協議規定的義務。如果合作伙伴未能履行其根據與我們達成的協議承擔的義務，我們可能無法承擔該協議涵蓋的產品的開發，也無法與第三方達成替代安排。此外，我們可能會在作為協議主題的候選產品的商業化過程中遇到延遲。因此，我們是否有能力從這些協議涵蓋的候選產品中獲得任何收入，將取決於我們的協作合作伙伴的努力。我們還可能與合作伙伴發生糾紛，這可能會導致我們的開發和商業化計劃的延遲或終止，以及耗時和昂貴的訴訟或仲裁。此外，任何此類糾紛都可能削弱我們的合作者對我們的承諾，並減少他們用於開發和商業化我們產品的資源。與我們的合作者的衝突或糾紛，以及來自他們的競爭，可能會損害我們與其他合作者的關係，限制我們簽訂未來合作協議的能力，並推遲我們候選產品的研究、開發或商業化。如果任何合作伙伴終止或違反協議，或未能及時履行其義務，我們成功開發這些候選產品或將其商業化的機會將受到重大不利影響。我們可能無法以對我們有利的條款與合作伙伴簽訂協作協議，或者根本不能。我們無法與協作合作伙伴達成協作安排, 或者我們未能維持這樣的安排，將限制我們可以開發的候選產品的數量，並最終減少我們未來任何收入的來源。

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目錄

在我們候選產品的開發、製造和商業化方面，我們可能面臨與現有和未來合作相關的風險。

我們目前和未來的合作面臨許多風險。我們的合作協議在各種情況下都有可能終止。我們的合作者可能會改變他們的開發和商業化努力的重點，或者可能沒有足夠的資源來有效地協助我們產品的開發。未來的任何合作協議都可能會限制我們可能單獨或與第三方合作進行的研發領域。此外，與合作者的分歧，包括在專有權、合同解釋或首選開發過程方面的分歧，可能會導致延遲、可能導致訴訟或仲裁，或者可能導致我們產品的研究、開發或商業化終止。任何此類分歧都會分散管理層的注意力和資源，而且會耗費時間和成本。

與公司相關的一般風險

我們已發現財務報告內部控制的重大弱點，並可能在未來發現可能導致我們無法履行報告義務或導致財務報表出現重大錯報的其他重大弱點。如果我們不能彌補我們的重大弱點，我們可能無法準確地報告我們的財務業績或防止欺詐。

我們的管理層負責建立和維護對財務報告、披露控制和遵守薩班斯-奧克斯利法案及其下的美國證券交易委員會規則的其他要求的內部控制。財務報告內部控制是一個旨在根據適用的財務報告標準對財務報告的可靠性和財務報表的編制提供合理保證的過程。重大缺陷被定義為財務報告內部控制的缺陷或缺陷的組合，使得公司年度或中期財務報表的重大錯報有合理的可能性不會被公司的內部控制及時阻止或發現。

在首次公開招股之前，我們作為一傢俬人公司運營，不需要遵守上市公司在財務報告內部控制方面的義務。我們歷來只有有限的會計人員和其他資源來解決我們對財務報告的內部控制問題。

在為首次公開招股準備對我們的財務報表進行審計時，我們和我們的獨立註冊會計師事務所發現了主要的弱點，主要涉及(I)缺乏足夠的具有適當水平的技術會計經驗和培訓的會計和監督人員，以及(Ii)缺乏足夠的程序和控制措施，以確保能夠及時編制和審查準確的財務報表，以便進行年度報告。這些缺陷構成了我國財務報告內部控制在設計和操作上的重大缺陷。我們已經聘請了在這些問題上具有專業知識的外部顧問來幫助我們編制財務報表，並幫助我們遵守與IPO相關的SEC報告義務，我們預計在彌補重大弱點的同時將繼續這樣做。

我們已經啟動了一項補救計劃，以解決這些重大缺陷，包括聘請員工會計師和一名具有美國公認會計準則技術知識的高級會計師，以支持及時完成財務結算程序，實施穩健的流程，並提供額外所需的技術專長和更精簡的流程，以準備和審查財務信息；然而，我們的控制環境需要改善，因此我們可能會暴露在錯誤中。我們計劃採取更多措施來彌補重大弱點，改善我們的會計職能，實施ERP，並在此期間，根據需要繼續聘請第三方協助我們編制財務報表和遵守SEC的報告義務。此外，我們打算制定和實施一致的會計政策、內部控制程序，併為我們的會計和財務報告人員提供額外的培訓。

雖然我們正努力盡快和有效地補救這些重大弱點，但目前我們無法估計需要多長時間，而且我們的舉措可能不會成功補救這些重大弱點。如果我們不能成功補救我們發現的重大缺陷，如果我們發現其他

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目錄

如果我們存在重大弱點，或者我們無法準確或及時地報告我們的財務報表，我們將被要求在未來提交給美國證券交易委員會的文件中繼續披露此類重大弱點，這可能會對我們的業務、投資者對我們公司的信心以及我們普通股的市場價格產生不利影響，並可能使我們面臨訴訟或監管執法行動。因此，股東可能會對我們的財務和其他公開報告失去信心，這將損害我們的業務和我們普通股的市值。

我們需要擴大我們的業務，擴大我們公司的規模，我們在管理增長方面可能會遇到困難。

隨着我們通過臨牀前研究和臨牀試驗推進我們的候選產品，並開發新的候選產品，我們將需要增加我們的產品開發、科學、法規和合規性以及管理人員來管理這些計劃。此外，為了履行作為一家上市公司的義務，我們將需要提高我們的一般和管理能力。我們現有的管理、人員和系統可能不足以支持未來的增長。我們需要有效地管理我們的運營、增長和各種項目，這要求我們：

●利用我們需要的專業知識和經驗，成功地吸引和招聘新員工；
●有效地管理我們的臨牀計劃，我們預計這將在許多臨牀地點進行；
●如果我們尋求直接營銷我們的產品，除了上市後監督計劃之外，還要建立營銷、分銷和銷售基礎設施；以及
●繼續改進我們的運營、製造、質量保證、財務和管理控制、報告系統和程序。

如果我們不能成功管理這種增長和運營複雜性的增加，我們的業務可能會受到不利影響。

我們的高管和其他關鍵人員對我們的業務至關重要，我們未來的成功取決於我們留住他們的能力。

我們的成功在很大程度上取決於我們的首席執行官Eric I.Richman和總裁兼總經理Manolo Bellotto的持續服務。裏奇曼先生自2020年7月以來一直負責該公司，併為我們的增長和運營戰略提供領導。自2018年12月以來，貝洛託博士一直負責我們的臨牀前研究項目。失去我們主要人員的服務將對我們的增長、收入和未來的業務產生實質性的不利影響。我們任何關鍵人員的流失，或無法吸引和留住合格的人員，都可能嚴重延遲或阻礙我們的研發或業務目標的實現，並可能對我們的業務、財務狀況和運營結果產生實質性的不利影響。

我們簽訂的任何僱傭協議都不能保證保留作為協議一方的僱員。此外，我們只有有限的能力來阻止前員工與我們競爭。此外，我們未來的成功在一定程度上還將取決於我們關鍵科學和管理人員的持續服務，以及我們識別、聘用和留住更多人員的能力。我們面臨着對人才的激烈競爭，可能無法吸引和留住業務發展所需的人才。此外，對具有我們所尋求的科學技術技能的人才的競爭非常激烈，而且可能會保持很高的水平。由於這種競爭，我們的補償成本可能會大幅增加。

根據適用的僱傭法律，我們可能無法執行不競爭的公約，因此可能無法阻止我們的競爭對手從一些前僱員的專業知識中獲益。

我們的僱傭協議通常包括不競爭的契約。這些協議禁止我們的員工，如果他們停止為我們工作，就不能直接與我們競爭或為我們的競爭對手工作。

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目錄

句號。根據我們員工工作的司法管轄區的法律，我們可能根本無法執行這些協議，或者無法在足夠長的時間內阻止我們的管理團隊成員與我們競爭。如果我們不能執行這些不競爭的公約，我們便可能無法阻止我們的競爭對手利用我們以前的僱員或顧問的專業知識，從而削弱我們的競爭力。

如果我們不能僱傭更多的合格人員，我們發展業務的能力可能會受到損害。

隨着時間的推移，我們將需要招聘更多具有藥物開發、產品註冊、臨牀、臨牀前和非臨牀研究、質量合規性、政府法規、配方和製造、財務以及銷售和營銷專業知識的合格人員。我們與眾多生物製藥公司、大學和其他研究機構爭奪合格的個人。對這樣的人的競爭很激烈，我們尋找這樣的人可能不會成功。吸引和留住人才將是我們成功的關鍵。

我們與客户、醫生和第三方付款人的關係將直接或間接受到聯邦和州醫療欺詐和濫用法律、虛假索賠法律、醫療信息隱私和安全法律以及其他醫療法律法規的約束。如果我們不能或沒有完全遵守這些法律，我們可能會面臨重大處罰。

美國和其他地方的醫療保健提供者、醫生和第三方付款人將在推薦和處方我們獲得市場批准的任何候選產品方面發揮主要作用。我們目前和未來與醫療保健專業人員、主要調查人員、顧問、客户和第三方付款人之間的安排可能會使我們受到各種聯邦和州欺詐和濫用法律以及其他醫療法律的約束，包括但不限於聯邦反回扣法規、聯邦民事和刑事虛假索賠法律，以及通常被稱為醫生支付陽光法案和法規的法律。這些法律將影響我們的臨牀研究、擬議的銷售、營銷和教育計劃等。此外，我們可能會受到聯邦政府和我們開展或可能開展業務的州的患者隱私法的約束。將影響我們運營的法律包括但不限於：

●聯邦反回扣法規，除其他事項外，禁止個人或實體直接或間接、公開或隱蔽地以現金或實物直接或間接、公開或隱蔽地索要、收受、提供或支付任何報酬(包括任何回扣、賄賂或回扣)，以換取購買、推薦、租賃或提供聯邦醫療保健計劃(如聯邦醫療保險和醫療補助計劃)下可報銷的項目或服務；
●聯邦民事和刑事虛假報銷法，包括但不限於《虛假報銷法》和民事貨幣懲罰法，除其他事項外，禁止個人或實體在知情的情況下向聯邦醫療保險、醫療補助或其他政府付款人提出或導致提交虛假或欺詐性的付款或批准索賠，或通過虛假陳述來避免、減少或隱瞞向聯邦政府支付資金的義務；
●1996年的聯邦健康保險可攜性和責任法案，或稱HIPAA，創建了新的聯邦刑法，禁止任何人在知情的情況下故意實施計劃，或做出虛假或欺詐性的聲明，以欺騙任何醫療福利計劃，而不考慮付款人(例如，公共或私人)；
●HIPAA，經HITECH及其實施條例修訂，並再次經HIPAA最終總括規則修訂，根據HITECH和遺傳信息非歧視法對HIPAA隱私、安全、執行和違反通知規則進行修改；2013年1月發佈的對HIPAA的其他修改，其中對受規則約束的實體在未經適當授權的情況下傳輸個人可識別的健康信息施加了某些要求，例如

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目錄

●聯邦透明度法，包括PPACA的一部分-聯邦醫生支付陽光法案，該法案要求某些根據聯邦醫療保險、醫療補助或兒童健康保險計劃可以付款的藥品、設備、生物製品和醫療用品的製造商每年向聯邦醫療保險和醫療補助服務中心(CMS)報告與以下方面有關的信息：(I)向醫生和教學醫院支付的款項或其他“價值轉移”；以及(Ii)醫生及其持有的所有權和投資權益。
●州和外國法律相當於上述每一項聯邦法律，州法律要求製造商報告與向醫生和其他醫療保健提供者支付和以其他方式轉移價值或營銷支出有關的信息，州法律要求製藥公司遵守制藥行業的自願合規指南和聯邦政府頒佈的相關合規指南，或採用州法律法規規定的合規計劃，或以其他方式限制向醫療保健提供者支付款項；以及
●國家和外國法律在某些情況下管理健康信息的隱私和安全，其中許多法律在很大程度上彼此不同，而且往往不會被HIPAA搶先一步，從而使合規工作複雜化。

由於這些法律範圍廣泛，而法定例外情況和避風港的範圍又很狹窄，我們的一些商業活動可能會受到一項或多項這類法律的挑戰。

政府當局可能會得出結論，我們的商業行為可能不符合當前或未來涉及適用欺詐和濫用或其他醫療保健法律和法規的現行或未來法律、法規或判例法。如果我們的運營被發現違反了任何這些法律或任何其他可能適用於我們的政府法規，我們可能會面臨重大的民事、刑事和行政處罰，損害賠償，罰款，交還，監禁，將藥品排除在政府資助的醫療計劃(如聯邦醫療保險和醫療補助)之外，額外的報告要求和監督，如果我們受到公司誠信協議或類似協議的約束，以解決有關不遵守這些法律的指控，並削減或重組我們的業務。

我們被發現違反這些法律的風險增加了，因為其中許多法律沒有得到監管部門或法院的充分解釋，其條款可以有多種解釋。確保我們與第三方的業務安排符合適用的醫療法律和法規的努力將涉及大量成本。任何針對我們違反這些法律的行為，即使我們成功地進行了辯護，也可能導致我們招致鉅額法律費用，並轉移我們管理層對業務運營的注意力。不斷變化的合規環境以及構建和維護健壯且可擴展的系統以符合具有不同合規和/或報告要求的多個司法管轄區的需要，增加了醫療保健公司與一個或多個要求發生衝突的可能性。

我們當前或未來的候選產品可能無法獲得覆蓋範圍和足夠的報銷，這可能會使我們很難盈利銷售(如果獲得批准)。

我們商業化的任何候選產品(如果獲得批准)的市場接受度和銷售量將在一定程度上取決於這些藥物和相關治療將在多大程度上從第三方付款人那裏獲得報銷，包括政府衞生行政部門、管理性醫療組織和其他私人健康保險公司。第三方付款人決定他們將支付哪些治療費用，並建立報銷水平。第三方付款人在設置自己的保險和報銷政策時，通常依賴於聯邦醫療保險覆蓋政策和支付限制。但是，對於我們開發的任何候選產品的承保範圍和報銷金額，我們將逐個付款人做出決定。一個付款人為一種藥品提供保險的決心並不決定另一名付款人是否也會為該藥品提供保險和足夠的報銷。此外，第三方付款人決定為治療提供保險並不意味着將批准足夠的報銷費率。每個付款人決定是否為治療提供保險，將向製造商支付多少治療費用，以及將被放置在處方的哪一層。付款人的承保藥物清單或處方清單上的位置通常決定了患者獲得治療所需支付的共同費用，並可能對患者和醫生採用此類治療產生強烈影響。開了處方的病人

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目錄

對他們病情的治療和開出此類服務的提供者通常依賴於第三方付款人來報銷全部或部分相關的醫療費用。患者不太可能使用我們的藥物，除非提供保險，並且報銷足以支付我們藥物成本的很大一部分。

美國醫療保健行業和其他地方的一個主要趨勢是成本控制。第三方付款人試圖通過限制特定藥物的覆蓋範圍和報銷金額來控制成本。我們商業化的任何藥物都可能無法獲得保險和報銷，如果可以報銷，報銷水平將是什麼還不確定。保險和報銷不足可能會影響我們獲得上市批准的任何藥物的需求或價格。如果無法獲得保險和足夠的報銷，或僅限於有限級別，我們可能無法成功地將我們當前和未來開發的任何候選產品商業化。

醫療保健立法改革措施可能會對我們的業務和運營結果產生負面影響。

在美國和一些外國司法管轄區，關於醫療保健系統的幾項立法和監管改革以及擬議的改革已經並將繼續進行，這些改革可能會阻止或推遲候選產品的上市審批，限制或規範審批後活動，並影響我們以盈利方式銷售任何獲得上市審批的候選產品的能力，這些變化可能會阻止或推遲候選產品的上市審批，限制或規範審批後的活動，並影響我們以盈利方式銷售任何獲得上市審批的候選產品的能力。

在美國和其他地方的政策制定者和付款人中，有很大的興趣推動醫療系統的變革，其既定目標是控制醫療成本、提高質量和/或擴大准入。在美國，製藥業一直是這些努力的重點，並受到重大立法倡議的重大影響。2010年3月，PPACA獲得通過，極大地改變了政府和私營保險公司為醫療保健融資的方式，並對美國製藥業產生了重大影響。PPACA除其他事項外：(I)解決了一種新的方法，即針對吸入、輸液、滴注、植入或注射的藥物，計算製造商在醫療補助藥物退税計劃下所欠的退税；(Ii)提高醫療補助藥物退税計劃下製造商所欠的最低醫療補助退税，並將退税計劃擴大到參加醫療補助管理的醫療機構的個人；(Iii)建立對某些品牌處方藥製造商的年費和税收；(Iv)擴大醫療補助藥品退税計劃的可獲得性。以及(V)建立一個新的Medicare Part-D承保缺口折扣計劃，根據該計劃，製造商必須同意在承保間隔期內向符合條件的受益人提供適用品牌藥品談判價格50%的銷售點折扣，作為製造商的門診藥物納入Medicare Part D的條件。PPACA的一些條款尚未完全實施，而某些條款已受到司法和國會的挑戰。2017年1月，國會投票通過2017財年預算決議，或稱預算決議, 這授權實施廢除PPACA部分條款的立法。預算決議不是一項法律；然而，人們普遍認為它是通過立法廢除PPACA某些方面的第一步。此外，2017年1月20日，特朗普總統簽署了一項行政命令，指示根據PPACA擁有權力和責任的聯邦機構放棄、推遲、豁免或推遲實施PPACA中任何會給州、個人、醫療保健提供者、醫療保險公司或藥品或醫療器械製造商帶來財政或監管負擔的條款。PPACA仍然需要立法努力來廢除、修改或推遲該法律的實施。最近廢除、修改或推遲實施ACA的努力取得了一定程度的成功。如果PPACA被廢除或進一步修改，或者如果PPACA某些方面的實施被推遲，這種廢除、修改或延遲可能會對我們的業務、戰略、前景、經營業績或財務狀況產生重大不利影響。此外，鑑於處方藥和生物製品價格的上漲，美國政府加強了對藥品定價做法的審查。這樣的審查導致了最近的幾次國會調查，並提出並頒佈了聯邦和州立法，旨在提高產品定價的透明度，審查定價與製造商患者計劃之間的關係，並改革政府計劃的產品報銷方法。此外，美國政治格局的變化(包括2020年總統選舉的結果)可能會影響圍繞製藥行業的市場情緒。

我們預計，這些措施以及未來可能採取的其他醫療改革措施可能會導致更嚴格的覆蓋標準，並對我們獲得批准的任何藥物的價格構成額外的下行壓力。任何

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減少醫療保險或其他政府計劃的報銷可能會導致私人支付者支付的類似減少。實施成本控制措施或其他醫療改革可能會阻止我們創造收入、實現盈利或將我們的藥品商業化。

我們預計未來將採取更多的州和聯邦醫療改革措施，其中任何一項都可能限制聯邦和州政府為醫療產品和服務支付的金額，這可能會導致對我們候選產品的需求減少或額外的定價壓力。

如果我們獲得批准將任何經批准的產品在美國以外的地方商業化，與國際業務相關的各種風險可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。

如果我們的任何候選產品被批准在美國以外的地方商業化，我們打算與第三方達成協議，在全球範圍內或在更有限的地理區域銷售這些產品。我們預計我們將面臨與建立國際業務關係相關的額外風險，包括：

●對藥品審批的監管要求不同；
●減少對包括商業祕密和專利權在內的知識產權的保護；
●關税、貿易壁壘和監管要求的意外變化；
●經濟疲軟，包括通貨膨脹，或特別是外國經濟體和市場的政治不穩定；
●在國外居住或旅行的員工遵守税法、就業法、移民法和勞動法；
●外國税，包括預扣工資税；
●外匯波動，這可能導致營業費用增加，收入減少，以及在另一國開展業務所附帶的其他義務；
●在勞工騷亂比美國更普遍的國家，勞動力的不確定性；
●影響國外原材料供應或製造能力的事件造成的生產短缺；
●因地緣政治行動(包括戰爭和恐怖主義)或地震、颶風、洪水和火災等自然災害造成的業務中斷；以及
●臨牀試驗資料和研究樣本進出口困難。

我們面臨產品責任索賠的風險，可能無法獲得保險。

我們的業務使我們面臨藥品開發固有的產品責任索賠風險。如果使用我們或我們合作者的一種或多種藥物對人體造成傷害，我們可能會受到臨牀試驗參與者、消費者、醫療保健提供者、製藥公司或其他銷售我們產品的人對我們提出的昂貴和破壞性的產品責任索賠。我們無法以可接受的成本獲得足夠的產品責任保險，以防範潛在的產品責任索賠，這可能會阻止或阻礙我們單獨或與合作伙伴開發的藥品的商業化。雖然我們目前預計將承保臨牀試驗保險和產品責任保險，但我們現在或將來承保的500萬美元的保險金額可能不足以支付我們可能招致的所有責任。如果我們獲得開發中的候選產品的上市批准，我們打算擴大我們的保險範圍，將商業產品的銷售包括在內，但我們可能無法為任何獲準上市的產品獲得商業上合理的產品責任保險。如果我們不能以可接受的費用獲得保險，或以其他方式針對潛在的產品責任索賠提供保障，我們將面臨

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重大負債，這可能會對我們的業務和財務狀況產生重大不利影響。如果我們因涉嫌由我們或我們的合作者的產品造成的任何損害而被起訴，我們的責任可能會超出我們的總資產和支付責任的能力。對我們提出的產品責任索賠或一系列索賠會減少我們的現金，並可能導致我們的股票價格下跌。

我們的保險單很貴，而且只能保護我們免受一些商業風險的影響，這些風險會讓我們承擔大量未投保的責任。

我們為我們的業務可能遇到的大多數類別的風險投保；但是，我們可能沒有足夠的承保水平。我們目前維持一般責任、財產、工人補償、產品責任、董事和高級職員保險，以及總括保單，每年的總費用約為3.5萬美元。我們可能無法將現有保險維持在目前或足夠的承保範圍內。任何重大的未投保責任都可能需要我們支付大量費用，這將對我們的現金狀況和經營業績產生不利影響。

與我們普通股所有權相關的風險

我們普通股的市場價格可能會波動，您對我們證券的投資可能會貶值。

股票市場總體上經歷了極端的價格和成交量波動。生物技術和專業製藥公司的證券的市場價格，特別是像我們這樣沒有產品收入和收益的公司，市場價格一直非常不穩定，未來可能會繼續非常不穩定。這種波動往往與特定公司的經營業績無關。除本節描述的其他風險因素外，以下因素可能對我們普通股的市場價格產生重大影響：

●我們或競爭對手發佈的技術創新或新產品公告；
●宣佈FDA批准或不批准我們的候選產品或其他與產品相關的行動；
●涉及我們的發現努力和臨牀試驗的發展；
●有關專利或專有權利的發展或爭議，包括針對我們或我們的潛在被許可人的侵權、幹擾或其他訴訟的公告；
●涉及我們產品商業化努力的發展，包括影響商業化時機的發展；
●關於我們的競爭對手，或生物技術、製藥或藥物輸送行業的公告；
●公眾對我們的候選產品或競爭對手產品的安全性或有效性的擔憂；
●改變政府對製藥或醫療行業的監管；
●第三方保險公司或政府機構賠付政策的變化；
●我們經營業績的實際或預期波動；
●改變證券分析師的財務估計或建議；
●涉及企業合作者的開發(如果有)；
●會計原則的變更；以及

65

目錄

●我們的任何關鍵科學或管理人員的損失。

過去，證券集體訴訟經常針對證券市場價格波動的公司。無論是否有正當理由，針對我們的訴訟都可能導致鉅額費用，並分散管理層的注意力和資源，這可能會對我們的業務、經營業績和財務狀況產生不利影響。

作為一家上市公司，我們的運營成本將會增加，我們的管理層將需要投入大量時間來實施新的合規舉措和公司治理實踐。

作為一家上市公司，特別是在我們不再有資格成為一家新興成長型公司之後，我們將產生鉅額的法律、會計和其他費用，這是我們以前沒有發生的。美國薩班斯-奧克斯利法案、美國多德-弗蘭克華爾街改革和消費者保護法案、納斯達克的上市要求以及其他適用的證券規則和法規對美國報告上市公司提出了各種要求，包括建立和維持有效的披露以及財務控制和公司治理做法。我們的管理層和其他人員將需要投入大量時間來執行這些合規計劃。此外，這些規章制度將增加我們的法律和財務合規成本，並將使一些活動更加耗時和昂貴。這些規則和條例往往有不同的解釋，因此，隨着監管機構和理事機構提供新的指導，它們在實踐中的應用可能會隨着時間的推移而演變。這可能導致關於合規事項的持續不確定性，以及持續修訂披露和治理做法所需的更高成本。

雖然我們仍然是一家新興的成長型公司，但我們將不需要包括由我們的獨立註冊會計師事務所發佈的關於財務報告的內部控制的證明報告。為了為最終遵守第404條做準備，一旦我們不再有資格成為一家新興成長型公司，我們將參與一個記錄和評估我們對財務報告的內部控制的過程，這既成本高昂，又具有挑戰性。在這方面，我們將需要繼續撥出內部資源，可能聘請外部顧問，並通過詳細的工作計劃，以評估和記錄財務報告內部控制的充分性，繼續酌情采取措施改進控制程序，通過測試驗證控制是否如文件所述發揮作用，並實施財務報告內部控制的持續報告和改進程序。儘管我們做出了努力，但我們仍有可能無法在規定的時間框架內或根本無法得出結論，即我們對財務報告的內部控制是有效的，符合第404節的要求。如果我們發現一個或多個重大弱點，可能會導致金融市場的不良反應，因為我們對財務報表的可靠性失去了信心。

我們是一家“新興成長型公司”，降低適用於新興成長型公司的報告要求可能會降低我們的普通股對投資者的吸引力。

根據美國就業法案的定義，我們有資格成為“新興成長型公司”。只要我們仍然是一家新興成長型公司，我們就被允許並計劃依賴於適用於非新興成長型公司的上市公司的某些披露要求的豁免。這些規定包括，但不限於：只允許有兩年的經審計財務報表和兩年的相關選定財務數據和管理層對財務狀況和經營結果披露的討論和分析；根據薩班斯-奧克斯利法案第404條，在評估我們對財務報告的內部控制時，豁免遵守審計師認證的要求；不被要求遵守上市公司會計監督委員會(PCAOB)可能採取的關於強制性審計公司輪換或補充審計公司的任何要求。減少我們定期報告、登記聲明和委託書中關於高管薪酬安排的披露義務；免除就高管薪酬和股東批准之前未獲批准的任何金降落傘支付進行不具約束力的諮詢投票的要求。此外，美國就業法案還允許新興成長型公司利用延長的過渡期，遵守適用於上市公司的新會計準則或修訂後的會計準則。我們打算利用上面討論的豁免。因此，我們提供的信息將與其他上市公司提供的信息不同。在本招股説明書中, 如果我們不是一家新興的成長型公司，我們沒有包括所有與高管薪酬相關的信息。我們無法預測投資者是否會發現我們的普通股在以下情況下吸引力下降

66

目錄

我們依賴這些豁免。如果一些投資者因此發現我們的普通股吸引力下降，我們普通股的交易市場可能會變得不那麼活躍，我們普通股的市場價格可能會更加波動。

我們將一直是一家新興的成長型公司，直到(I)2026年12月31日，(Ii)我們年度毛收入超過10.7億美元后的第一個財年，(Iii)在緊接之前的三年期間，我們發行了超過10億美元的不可轉換債務證券，或(Iv)截至該財年第二季度末，我們非關聯公司持有的普通股市值超過7億美元的任何財年結束。

我們預計不會為普通股支付股息，因此，股東必須依靠股票升值來獲得投資回報。

我們從未宣佈或支付過普通股的現金股息，在可預見的未來也不會這樣做。股息的宣佈取決於我們董事會的酌情決定權和適用法律的限制，並將取決於各種因素，包括我們的經營業績、財務狀況、未來前景以及我們董事會認為相關的任何其他因素。如果您在我們公司的投資需要股息收入，就不應該依賴於對我們公司的投資。你的投資的成功可能完全取決於我們普通股市場價格未來的任何升值，這是不確定和不可預測的。不能保證我們的普通股會升值。

我們的現有股東在公開市場出售大量普通股可能會導致我們的股票價格下跌。

在公開市場上出售我們的大量普通股隨時都有可能發生。如果我們的股東在公開市場上大量出售我們的普通股，或者市場認為我們的股東打算出售大量普通股，我們普通股的市場價格可能會大幅下降。我們無法預測在公開市場上出售我們的股票或可供出售的股票將對我們普通股的市場價格產生什麼影響(如果有的話)。然而，未來在公開市場上大量出售我們的普通股，包括行使已發行期權後發行的股票，或者認為可能會發生這種出售，可能會對我們普通股的市場價格產生不利影響。

我們還預計，未來可能需要大量額外資本，以繼續我們的研究和開發活動，以及與上市公司運營相關的成本。為了籌集資本，我們可以在一次或多次交易中以我們不時確定的價格和方式出售普通股、可轉換證券或其他股權證券。這些出售，或者市場上認為大量股票持有者打算出售股票的看法，可能會降低我們普通股的市場價格。

我們證券持有者的權利可能會因可能發行的優先股而受到損害。

我們的公司章程賦予董事會指定和發行一個或多個系列優先股的能力。因此，董事會可以在未經股東批准的情況下發行帶有投票權、股息、轉換、清算或其他權利的優先股，這可能會對普通股持有人的相對投票權和股權產生不利影響。優先股可以發行，每股有一項以上的投票權，可能會起到阻止、推遲或阻止我們控制權變更的效果。對收購企圖的可能影響可能會對我們證券的價格產生不利影響。雖然除根據首次公開招股外，我們目前無意指定任何優先股系列或發行任何優先股，但我們日後可能會這樣做。

如果證券或行業分析師不發表關於我們業務的研究或報告，或者如果他們對我們的股票做出相反的建議，我們的股價和交易量可能會下降。

我們普通股的交易市場將受到行業或證券分析師發佈的關於我們或我們業務的研究和報告的影響。我們的行業和金融分析師的研究覆蓋範圍目前有限。即使我們的分析師覆蓋面增加了，如果報道我們的一個或多個分析師下調了我們的股票評級，我們的股價也可能會下跌。如果其中一位或多位分析師停止對我們公司的報道或未能定期發佈報告

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目錄

對我們來説，我們可能會失去在金融市場的可見度，這反過來可能會導致我們的股價或交易量下降。

我們的組織文件和特拉華州法律中的反收購條款可能會阻止或推遲您可能認為有利的收購我們的嘗試。

本公司經修訂及重述的公司註冊證書(“經修訂章程”)及經修訂及重述的附例(“經修訂附例”)包含的條款可能會使本公司在未經本公司董事會批准的情況下進行合併或收購變得更加困難。除其他事項外，這些條文包括：

●允許我們授權發行與股東權利計劃或其他相關的非指定優先股，其條款可以確定，其股票可以在未經股東批准的情況下發行，其中可能包括超級投票權、特別批准、股息或其他高於普通股持有人權利的權利或優先事項；
●規定本公司的附例須經本公司董事局的多數票或全體股東在任何年度董事選舉中有權投下的最少662/3%的贊成票，方可修訂或廢除；及。(B)本公司的附例須經本公司董事局多數票或全體股東在任何年度董事選舉中有權投下的最少662/3%的贊成票修訂或廢除；及
●規定提名董事會成員或提出股東可以在股東大會上採取行動的事項的提前通知要求。

此外，作為特拉華州的一家公司，我們還必須遵守特拉華州法律的規定，這可能會損害我們的股東可能認為有益的收購嘗試。這些反收購條款和特拉華州法律下的其他條款可能會阻止、推遲或阻止涉及我們控制權變更的交易，包括我們的股東可能認為有利或可能對我們普通股的市場價格產生負面影響的行動。這些規定還可能阻礙委託書競爭，使您和其他股東更難選舉您選擇的董事，並導致我們採取股東意願以外的其他公司行動。

我們修訂後的憲章規定，特拉華州衡平法院將是我們與股東之間基本上所有糾紛的唯一和獨家論壇，聯邦地區法院將是證券法規定的索賠的唯一和獨家論壇，這可能會限制我們的股東獲得有利的司法論壇處理與我們或我們的董事、高管或員工的糾紛。

我們修改後的憲章規定，除非我們同意選擇另一個論壇，否則特拉華州衡平法院是唯一和獨家的論壇，用於：(I)代表我們提起的任何派生訴訟或法律程序；(Ii)任何聲稱我們的任何董事、高級管理人員或其他員工違反對我們或我們的股東的受託責任的訴訟；(Ii)任何聲稱違反我們的任何董事、高級管理人員或其他員工對我們或我們的股東的受託責任的訴訟；(Ii)任何聲稱違反我們的任何董事、高級管理人員或其他員工對我們或我們的股東的受託責任的訴訟；(Iii)根據“特拉華州公司法”、經修訂的憲章或經修訂的附例提出申索的任何訴訟，或DGCL賦予特拉華州衡平法院專屬管轄權的任何訴訟；或(Iv)任何聲稱受內部事務理論管轄的申索的訴訟，但專屬法院的規定不適用於為強制執行1934年“證券交易法”(經修訂)或“證券交易法”所產生的任何法律責任或義務而提起的訴訟，或(Iv)任何為強制執行1934年“證券交易法”(經修訂)或“證券交易法”而產生的法律責任或義務的訴訟我們修訂後的憲章將進一步規定，除非我們以書面形式同意選擇替代法院，否則聯邦地區法院是解決任何聲稱根據美國證券法享有權利的投訴的唯一和獨家法院，但須在特拉華州對此類獨家法院條款的可執行性進行最終裁決。我們注意到，投資者不能放棄遵守聯邦證券法及其下的規章制度。法院條款的選擇可能會限制股東在司法法院提出其認為有利於與我們或我們的董事、高級管理人員或其他員工發生糾紛的索賠的能力，這可能會阻止針對我們和我們的董事、高級管理人員和其他員工的此類訴訟。另一種選擇, 如果法院發現我們修改後的憲章中包含的法院條款的選擇在訴訟中不適用或不可執行，我們可能會在其他司法管轄區產生與解決此類訴訟相關的額外費用，這可能會損害我們的業務、運營結果和財務狀況。

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目錄

我們的組織文件中有關董事和高級管理人員的免責和賠償的條款可能會導致我們的鉅額支出，並可能阻礙對我們的董事和高級管理人員的訴訟。

我們修訂的章程和修訂的章程規定，在特拉華州法律允許的最大限度內，免除我們的董事和高級管理人員因違反受託責任而對我們和我們的股東造成損害的個人責任。這些條款可能會阻止我們或我們的股東通過衍生品訴訟對我們的任何現任或前任董事或高級管理人員提起任何違反其受託責任的訴訟，即使此類法律行動如果成功，可能會使我們或我們的股東受益。此外，我們修訂的憲章和修訂的章程規定，我們將在特拉華州法律允許的最大限度內，賠償我們的董事和高級管理人員因他們作為董事和高級管理人員的身份而受到的任何威脅、待決或完成的訴訟、訴訟或訴訟所招致的費用或損害。我們還打算與我們的每一位董事和高管簽訂賠償協議。這些賠償義務可能會導致我們產生鉅額支出，以支付針對我們的董事或高級管理人員的和解或損害賠償的費用。

第二項股權證券的未登記銷售和所得款項的使用。

未登記的股權證券銷售

收益的使用

2021年3月17日，美國證券交易委員會宣佈，我們在與首次公開募股(IPO)相關的表格S-1上提交的註冊聲明(文件編號：T333-21741806)生效，即註冊聲明。根據註冊聲明，我們登記了4181,818股普通股的發售和出售，建議的最高總髮行價約為5010萬美元。BTIG、LLC和美國奧本海默保險公司擔任此次發行承銷商的代表(“代表”)。2021年3月17日，我們以每股11.00美元的價格向社會公開發行和出售了3636264股普通股。在2021年3月22日首次公開募股(IPO)完成後，在扣除約280萬美元的承銷折扣和佣金以及約200萬美元的發售費用後，我們獲得了約3490萬美元的淨收益。吾等並無直接或間接向(I)吾等任何高級職員或董事或其聯繫人、(Ii)擁有吾等任何類別股權證券10%或以上的任何人士或(Iii)吾等任何聯屬公司支付該等開支。2021年3月23日，代表們通知我們，他們就2021年3月24日交付的554,454股我們的普通股全部行使了超額配售選擇權，扣除約40萬美元的承銷折扣和佣金後，我們獲得了約560萬美元的淨收益

在出售根據註冊聲明登記的所有證券後，發售終止。我們根據與註冊聲明相關的第424(B)條規則提交給證券交易委員會的最終招股説明書中描述的首次公開募股(IPO)淨收益的預期用途沒有實質性變化。

第三項高級證券違約。

不適用。

第二項第四項礦山安全披露。

不適用。

第五項其他資料。

不適用。

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目錄

項目6.展品。

展品索引

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通過引用併入本文

展品編號：

    

展品説明

    

表格

    

文件編號

    

展品

    

提交日期

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10.1

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Gain Treateutics，Inc.和Matthias Alder之間的高管聘用協議，自2021年10月15日起生效

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31.1

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根據2002年薩班斯-奧克斯利法案第302節通過的交易法規則第13a-14(A)和15d-14(A)條對首席執行官的認證。

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31.2

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根據2002年薩班斯-奧克斯利法案第302節通過的交易法和規則13a-14(A)和15d-14(A)對首席財務官的認證。

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32.1†

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根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906節通過的《美國法典》第18編第1350節對首席執行官和首席財務官的認證

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101.INS

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內聯XBRL實例文檔

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101.SCH

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內聯XBRL分類擴展架構文檔

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101.CAL

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內聯XBRL分類擴展計算鏈接庫文檔

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101.DEF

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內聯XBRL分類擴展定義Linkbase文檔

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101.LA

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內聯XBRL分類擴展標籤Linkbase文檔

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101.PRE

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內聯XBRL分類擴展演示文稿Linkbase文檔

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104

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封面交互數據文件(格式為內聯XBRL，包含在圖101中)

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†本季度報告所附10-Q表格附件32.1所附的認證，並不被視為已提交給美國證券交易委員會(SEC)，且不得通過引用的方式納入註冊人根據1933年“證券交易法”(修訂本)或1934年“證券交易法”(修訂本)提交的任何備案文件，無論是在本10-Q表格季度報告日期之前或之後做出的，無論此類備案文件中包含的任何一般註冊語言如何。

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70

目錄

簽名

根據1934年證券交易法的要求，註冊人已正式促使本報告由正式授權的簽名人代表其簽署。

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Gain Treeutics，Inc.

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(註冊人)

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2021年11月12日

/s/埃裏克·I·裏奇曼

日期

埃裏克·I·裏奇曼

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首席執行官

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(首席行政主任)

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2021年11月12日

/s/塞爾瓦託·卡拉布雷斯

日期

塞爾瓦託·卡拉布雷斯

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首席財務官

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(首席財務官)

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71