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Gain治療公司

報告2021年第三季度財務業績和業務更新

來自患者的評估星形化合物的IPSC研究數據顯示，對疾病的發生和發展有積極作用；在MJFF的帕金森氏病治療會議上公佈的完整數據

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任命Matthias Alder為首席運營官，並任命5名成員進入新成立的科學顧問委員會

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截至2021年9月30日的現金為4098萬美元，為進入2023年下半年提供了跑道，並提供了強大的現金狀況，將公司的領先計劃轉變為臨牀試驗

亞洲網馬裏蘭州貝塞斯達11月12日電Gain治療公司(納斯達克代碼：GANX)(以下簡稱“Gain”或“公司”)今天公佈了截至2021年9月30日的第三季度的財務業績，並重點介紹了公司最近取得的成就。Gain是一家專注於識別和優化從未用於神經退行性疾病和溶酶體儲存障礙的變構結合位點的生物技術公司。他説：

Gain公司首席執行官埃裏克·裏奇曼評論説：“我對本季度我們在包括公司發展在內的多個方面取得的進展感到非常高興，任命馬蒂亞斯·奧爾德為首席運營官，在國際研討會和領先的醫學會議上發表演講，為我們的新項目提供證據和數據，支持我們向臨牀試驗過渡。”在迄今產生的強大數據組合的基礎上，該公司將向投資者和醫學界舉辦幾場展示活動，展示增益公司的超級計算機驅動的SEE-TX™發現平臺，以確定可用於治療罕見遺傳和神經退行性疾病的主要明星化合物。“

商業和最近的發展

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在邁克爾·J·福克斯基金會(MJFF)帕金森病治療網絡研討會上發表的報告：GAIN公佈了一項來自患者的IPSC研究的定量數據，該研究評估了結構定向變構調節劑(STAR)化合物作為治療高雪症和帕金森病(PD)的作用。

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星形化合物GT-02287和GT-02329顯示毒性底物GluCer和α-synuclein-p129顯著減少，GCase酶活性、GCase蛋白水平以及從患者來源的IPSCs分化出的皮質和多巴胺能神經元中GCase的轉運到溶酶體中的GCase活性、GCase蛋白水平和GCase向溶酶體的轉運顯著增加。

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研究結果顯示，對與疾病發生和發展相關的關鍵生物讀數以及逆轉退化的可能性有積極影響。

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在10月份擴大領導團隊後，公司宣佈任命Matthias Alder為首席運營官，以推進Gain的戰略和運營目標，包括建立更多的行業夥伴關係，以及將公司在高謝爾和帕金森病方面的主導計劃過渡到臨牀試驗，預計將於2022年進行。馬蒂亞斯·阿爾德加盟Gain公司，在製藥和生物技術行業擁有超過25年的交易、運營和業務開發經驗。

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成立的科學顧問委員會(SAB)：該委員會由頂尖的科學家和知名人士組成，他們提供重要的科學見解和指導，以擴大公司的渠道，並將其帕金森氏病的主導項目轉化為臨牀研究。

這個五人委員會由以下成員組成：

盧卡·貝納蒂博士主席
塞繆爾·布羅德醫學博士	喬安妮·泰勒(Joanne Taylor)博士。
洛倫佐·萊昂尼(Lorenzo Leoni)博士	米歇爾·韋拉德(Michel Vellard)博士

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在神經科學學會50上發表年會：比阿特麗斯·古茲曼博士，Gain‘s體內研究藥理學家提出了星形化合物呈陽性的數據體內帕金森病動物模型的藥理活性。

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在帕金森病大鼠模型中，明星化合物GT-02287以劑量依賴的方式顯示出α-突觸核蛋白病理和神經炎症的減少，以及運動等行為缺陷的改善。

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研究結果支持GCase作為恢復GBA1相關的帕金森病和散發性帕金森病患者的關鍵生物活性的有希望的靶點。

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在2021年國際虛擬GM1社區大會上發言：Gain總經理兼總裁Manolo Bellotto概述了該公司針對GM1神經節苷脂沉積症和Morquio B病的專有結構靶向變構調節劑(STAR)。在這兩種疾病中，GLB1的突變導致GLB的錯誤摺疊和隨後的功能障礙，從而導致有毒底物在器官和組織中積聚。為了開發治療這種疾病的神經症狀的第一種方法，GAIN公司正在評估變構調節劑，這種調節劑旨在減少Morquio B和GM1神經節苷脂沉積症患者器官和組織中的有毒底物積累。

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強大的現金狀況，以推進公司的計劃。截至2021年9月30日，該公司的現金狀況為4098萬美元，而截至2020年12月31日的現金狀況為749萬美元。他説：

即將到來的4Q‘21和FY’22里程碑

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行業會議-與馬裏蘭大學醫學院合作關於GBA相關帕金森病的完整數據

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在21年第四季度啟動針對高雪病和帕金森病的IND研究

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IND於2012年下半年提交給美國食品和藥物管理局(FDA)

財務業績

截至2021年9月30日的第三季度，與截至2021年9月30日的第三季度相比
2020年9月30日：

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營收為2.7萬美元，而去年同期為7000美元

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研發費用為247.7萬美元，而去年同期為42.7萬美元

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一般和行政費用為218.7萬美元，而去年同期為39.8萬美元

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總運營費用增至466.3萬美元，其中包括以非現金股票為基礎的薪酬和認股權證的影響，為76.8萬美元，而之前為4千美元。

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淨虧損為466.4萬美元，而去年同期為79萬4千美元

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GAAP基本和稀釋後每股淨虧損為0.39美元，而基本和稀釋後每股淨虧損為0.25美元

在截至2021年9月30日的三個月裏，收入為2.7萬美元，而2020年同期為7000美元。這一增長主要歸因於根據Zentalis製藥合作協議確定的第一個目標開發計劃的開發服務。

在截至2021年9月30日的三個月裏，研發費用為247.7萬美元，而2020年同期為42.7萬美元，增加了205萬美元。研究和開發費用的增加主要是由於與公司臨牀前流水線的推進有關的項目開發活動增加，以及員工人數增加和非現金股票薪酬的影響(截至2021年9月30日和2020年分別為9.8萬美元和3千美元)導致的與人員相關的成本增加。

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截至2021年9月30日的三個月期間，一般和行政費用為218.7萬美元，而2020年同期為39.8萬美元，增加了178.8萬美元。這一增長主要是由於隨着我們繼續擴大業務和建設管理基礎設施，與專利和公司事務相關的法律費用、會計和投資者關係的專業費用增加，員工人數增加導致的人事相關成本增加，以及截至2021年9月30日和2020年9月30日的非現金股票薪酬分別為15.3萬美元和1,000美元，認股權證為51.7萬美元和零的影響。

因此，在截至2021年9月30日的三個月裏，淨虧損為466.4萬美元，或每股基本和稀釋後虧損0.39美元，而2020年同期為79萬4千美元，或每股基本和稀釋後虧損0.25美元。淨虧損的增加是由於研究和開發費用的增加，以及主要與公司作為上市公司的基礎設施投資有關的一般和行政費用的增加。

截至2021年9月30日，現金和現金等價物為4098萬美元，而2020年12月31日為749萬美元。他説：

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Gain治療公司

合併資產負債表(未經審計)


	9月30日--		2011年12月31日
	2021		2020
資產
流動資產：
現金和現金等價物	$	40,979,225	$	7,492,910
受限現金		—		11,371
應收賬款		24,713		8,548
預付費用和其他流動資產		550,748		257,011
遞延發售成本	$	—	$	1,217,988
流動資產總額	$	41,554,686	$	8,987,828

非流動資產：
財產和設備，淨值		103,050		29,633
內部使用軟件		39,329		—
經營性租賃--使用權資產		747,529		523,080
受限現金		30,868		—
長期存款和其他非流動資產		86,998		63,817
非流動資產總額	$	1,007,774	$	616,530
總資產	$	42,562,460	$	9,604,358

流動負債：
應付帳款		789,387		961,516
經營租賃負債-流動		170,271		122,756
其他流動負債		2,192,518		767,380
税收撥備		10,478		1,070
遞延收入		327,690		239,483
貸款--短期貸款	$	86,645	$	22,626
流動負債總額	$	3,576,989	$	2,114,831

非流動負債：
固定收益養老金計劃		243,612		171,558
經營租賃負債--非流動負債		576,456		400,324
貸款-長期貸款	$	620,167	$	715,656
非流動負債總額	$	1,440,235	$	1,287,538

股東權益
A系列優先股，面值0.0001美元：截至2021年9月30日和2020年12月31日，分別為零和1,185,879股已發行和已發行股票		—		118
B系列優先股，面值0.0001美元：截至2021年9月30日和2020年12月31日分別為零和296.56萬股已發行和已發行股票		—		297
普通股，0.0001美元面值：截至2021年9月30日已發行和未發行的分別為11,879,743和3,543,163，截至2020年12月31日，已發行和未發行的普通股分別為11,879,743和3,543,163		1,188		354
額外實收資本		55,361,652		13,388,771
累計其他綜合損失		(112,078)		(152,698)
累計赤字		(7,034,853)		(3,457,171)
該期間的損失		(10,670,673)		(3,577,682)
股東權益總額	$	37,545,236	$	6,201,989
總負債和股東權益	$	42,562,460	$	9,604,358

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Gain治療公司

合併業務報表

(未經審計)


	截至9月30日的三個月：				截至9月30日的9個月：
	2021		2020		2021		2020
收入：
協作收入		15,971		—		97,587		—
其他收入		11,374		6,696		24,199		19,742
總收入	$	27,345	$	6,696	$	121,786	$	19,742

運營費用：
研發		(2,476,739)		(427,465)		(5,691,756)		(1,283,592)
一般事務和行政事務		(2,186,531)		(398,320)		(5,047,434)		(599,964)
總運營費用		(4,663,270)		(825,785)		(10,739,190)		(1,883,556)

運營虧損	$	(4,635,925)	$	(819,089)	$	(10,617,404)	$	(1,863,814)

其他收入(費用)：
利息收入/(費用)，淨額		4,918		7		12,228		(3,258)
淨匯兑收益/(損失)		(27,412)		25,596		(53,245)		(48,175)
所得税前虧損	$	(4,658,419)	$	(793,486)	$	(10,658,421)	$	(1,915,247)

所得税		(5,114)		(885)		(12,252)		(6,754)

淨虧損	$	(4,663,533)	$	(794,371)	$	(10,670,673)	$	(1,922,001)

每股淨虧損：
普通股股東每股淨虧損--基本虧損和稀釋虧損	$	(0.39)	$	(0.25)	$	(1.11)	$	(0.80)
加權平均普通股-基本普通股和稀釋普通股		11,876,745		3,203,729		9,587,189		2,392,059

關於GAIN治療公司

Gain治療公司定位於技術和醫療保健的交匯處，專注於通過其SEE-TX™目標識別平臺重新定義藥物發現。通過識別和優化以前從未作為靶點的變構結合位點，GAIN正在為以蛋白質錯誤摺疊為特徵的難治性疾病開啟新的治療選擇。Gain成立於2017年，得到了創始人和機構投資者的支持。它獲得了邁克爾·J·福克斯帕金森研究基金會(MJFF)和西爾弗斯坦帕金森基金會與GBA的資助，以及由歐盟地平線2020研究和創新基金共同資助的Eurostar-2聯合計劃的資助。2020年7月，Gain治療公司完成了與瑞士公司Gain治療公司的換股交易，GT Gain治療公司由此成為Gain治療公司的全資子公司。

在公司重組之前的時期和日期，綜合財務報表是根據GT Gain Treeutics SA的歷史財務報表編制的。

欲瞭解更多信息，請訪問網站：https://www.gaintherapeutics.com

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關於前瞻性陳述的警示説明。

本新聞稿包含“前瞻性陳述”。在某些情況下，您可以通過“可能”、“可能”、“將會”、“應該”、“預期”、“計劃”、“預期”、“相信”、“估計”、“預測”、“潛在”或“繼續”等前瞻性詞彙來識別這些陳述，這些詞彙是這些術語和其他類似術語的否定。這些陳述不是歷史事實，而是代表了公司對未來結果的信念，其中許多結果本質上是不確定的，超出了公司的控制範圍。有可能實際結果是， 包括關於任何財務預測或任何未來監管批准的可能性 或歸檔由於許多因素，包括但不限於公司最新季度報告中詳述的風險，以及公司可能不時提交的其他文件，這一數字可能與這些前瞻性陳述中預期的大不相同。

隨着時間的推移，新的風險和不確定因素會出現，我們不可能預測所有這些因素或它們可能如何影響我們。你不應該過分依賴前瞻性陳述，因為這些陳述只反映了它們作出之日的情況。我們沒有義務在本收益發布之日之後更新這些前瞻性陳述中的任何一項，以使這些陳述與實際結果或修訂後的預期相符。因此，您不應依賴這些前瞻性陳述來代表我們在本收益發布日期之後的任何日期的觀點。

消息來源：GAIN治療公司

投資者和媒體聯繫人：

Gain Treateutics投資者聯繫人：丹尼爾·費裏(Daniel Ferry)
生活科學顧問(LifeSci Advisors)
+1 (617) 430-7576
郵箱：daniel@lifescivisors.com

Gain Treateutics媒體聯繫方式：
喬琳·舒爾茨
Joleen Schultz&Associates
+1 760-271-8150
郵箱：joleen@joleenschultzAssociates.com