美國
美國證券交易委員會
華盛頓特區，郵編：20549
表格
(標記一)
根據1934年“證券交易法”第13或15(D)條規定的季度報告 |
在截至本季度末的季度內
或
根據1934年證券交易所法令第13或15(D)條提交的過渡報告 |
由_的過渡期
委託文件編號：
(註冊人的確切姓名載於其約章)
(述明或其他司法管轄權 公司或組織) |
(税務局僱主 |
(主要行政辦公室地址) |
(郵政編碼) |
註冊人電話號碼，包括區號：(
根據該法第12(B)條登記的證券：
每節課的標題 |
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交易 符號 |
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註冊的每個交易所的名稱 |
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這個 |
用複選標記表示註冊人(1)是否在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類報告的較短期限內)提交了1934年證券交易法第13條或第15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內是否符合此類提交要求。
用複選標記表示註冊人是否在過去12個月內(或在註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T規則第405條(本章232.405節)要求提交的每個交互數據文件。
用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司或新興成長型公司。參見“交易法”第12b-2條中“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小報告公司”和“新興成長型公司”的定義。
大型加速濾波器 |
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☐ |
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加速文件管理器 |
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☐ |
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☒ |
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規模較小的報告公司 |
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新興成長型公司 |
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如果是新興成長型公司，用勾號表示註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據交易所法案第13(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則。
用複選標記表示註冊人是否為空殼公司(如交易法第12b-2條所定義)。是☐ 不是
在根據法院確認的計劃分配證券之後，用複選標記表示註冊人是否已提交1934年證券交易法第12、13或15(D)條要求提交的所有文件和報告。是
截至2021年11月8日，註冊人擁有
有關前瞻性陳述的注意事項
這份Form 10-Q季度報告包含前瞻性陳述，這些陳述基於管理層的信念和假設以及管理層目前掌握的信息。除本季度報告10-Q表中包含的有關歷史事實的陳述外，其他所有陳述均為前瞻性陳述。在某些情況下，您可以通過“可能”、“將會”、“應該”、“預期”、“計劃”、“預期”、“可能”、“打算”、“目標”、“項目”、“設想”、“相信”、“估計”、“預測”、“潛在”或“繼續”或這些術語的否定或其他類似表述來識別前瞻性表述，儘管並不是所有的前瞻性表述都包含這些詞語。前瞻性陳述包括但不限於有關以下方面的陳述：
i
本季度報告中關於Form 10-Q的前瞻性陳述僅為預測，主要基於我們目前對未來事件和財務趨勢的預期和預測，我們認為這些事件和財務趨勢可能會影響我們的業務、財務狀況和經營結果。這些前瞻性聲明僅限於截至本Form 10-Q季度報告的日期，受許多已知和未知的風險、不確定性和假設的影響，包括在本Form 10-Q季度報告中題為“風險因素”和“管理層對財務狀況和經營成果的討論與分析”的章節以及本Form 10-Q季度報告的其他章節中描述的那些風險、不確定性和假設。由於前瞻性陳述固有地受到風險和不確定性的影響，有些風險和不確定性是無法預測或量化的，有些是我們無法控制的，因此您不應依賴這些前瞻性陳述作為對未來事件的保證。我們的前瞻性陳述中反映的事件和情況可能無法實現或發生，未來的實際結果、活動水平、業績以及事件和情況可能與前瞻性陳述中預測的大不相同。此外，我們在不斷髮展的環境中運營。新的風險和不確定因素可能會不時出現，管理層不可能預測到所有的風險和不確定因素。除非適用法律另有要求，否則我們沒有義務公開更新或修改本文中包含的任何前瞻性陳述，無論是由於任何新信息、未來事件、環境變化或其他原因。
商標
我們在美國和/或其他國家使用Rallybio作為商標。這份Form 10-Q季度報告包含對我們的商標和屬於其他實體(包括附屬體)的商標的引用®。僅為方便起見，本季度報告中在Form 10-Q中提及的商標和商號，包括徽標、插圖和其他視覺顯示，可能在沒有®但此類引用並不意味着我們不會根據適用法律最大程度地主張我們的權利或適用許可人對這些商標和商號的權利，但此類提及並不意味着我們不會根據適用法律最充分地主張我們的權利或適用許可人對這些商標和商品名稱的權利。我們不打算使用或展示其他實體的商號、商標或服務標誌，以暗示與任何其他實體之間的關係，或由任何其他實體背書或贊助我們。
風險因素摘要
我們的業務受到許多風險的影響，這些風險在本季度報告的10-Q表格中的“風險因素”部分進行了更全面的討論。這些風險包括：
II
以上只是對我們的一些風險的總結。有關這些風險和其他風險的詳細討論，請參閲“風險因素”，然後再投資我們的普通股。
三、
目錄
|
|
頁面 |
第一部分： |
財務信息 |
1 |
第1項。 |
財務報表 |
1 |
|
未經審計的簡明合併資產負債表 |
1 |
|
未經審計的簡明合併經營報表和全面虧損 |
2 |
|
未經審計的股東權益變動簡明合併報表 |
3 |
|
未經審計的現金流量表簡明合併報表 |
4 |
|
未經審計的簡明合併財務報表附註 |
5 |
第二項。 |
管理層對財務狀況和經營成果的探討與分析 |
11 |
第三項。 |
關於市場風險的定量和定性披露 |
23 |
第四項。 |
管制和程序 |
23 |
|
|
|
第二部分。 |
其他信息 |
24 |
第1項。 |
法律程序 |
24 |
第1A項。 |
風險因素 |
24 |
第二項。 |
未登記的股權證券銷售和收益的使用 |
72 |
第6項 |
陳列品 |
73 |
簽名 |
74 |
|
四.
第一部分--財務L信息
項目1.融資所有報表。
RALLYBIO公司
壓縮整合ED資產負債表
(未經審計)
(以千為單位，不包括每股和每股金額) |
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9月30日， |
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十二月三十一日， |
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資產 |
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流動資產： |
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現金和現金等價物 |
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預付費用和其他資產 |
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流動資產總額 |
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財產和設備，淨值 |
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對合資企業的投資 |
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總資產 |
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負債和股東權益 |
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流動負債： |
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應付帳款 |
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應計費用 |
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流動負債總額 |
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長期應計費用 |
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總負債 |
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股東權益 |
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普通股，$ |
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優先股，$ |
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額外實收資本 |
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累計赤字 |
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股東權益總額 |
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總負債和股東權益 |
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$ |
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見簡明綜合財務報表附註
1
RALLYBIO公司
的簡明合併報表運營和全面虧損
(未經審計)
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截至三個月 |
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截至9個月 |
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||||||||||
(以千為單位，不包括每股和每股金額) |
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2021 |
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2020 |
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2021 |
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2020 |
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運營費用： |
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研發 |
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一般事務和行政事務 |
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總運營費用 |
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運營虧損 |
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其他收入(費用)： |
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利息收入 |
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利息支出 |
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其他收入(費用) |
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其他收入合計(淨額) |
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所得税前虧損 |
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所得税優惠 |
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合資企業的投資損失 |
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淨虧損和綜合虧損 |
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普通股基本和稀釋後每股淨虧損 |
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加權平均已發行普通股、基本普通股和稀釋普通股 |
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||||
見簡明綜合財務報表附註
2
RALLYBIO公司
S的簡明綜合變動表託卡人權益
(未經審計)
截至2021年9月30日和2020年9月30日的三個月 |
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普普通通 |
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其他內容 |
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累計 |
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股東的 |
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(單位為千，份額除外) |
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股份 |
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金額 |
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資本 |
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赤字 |
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股權 |
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2020年6月30日 |
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發行限制性普通股 |
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基於股份的薪酬費用 |
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淨虧損和綜合虧損 |
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平衡，2020年9月30日 |
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2021年6月30日 |
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首次公開發行(IPO)完成後發行普通股，扣除承銷佣金、折扣和發售成本後的淨額為#美元。 |
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基於股份的薪酬費用 |
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淨虧損和綜合虧損 |
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餘額，2021年9月30日 |
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截至2021年和2020年9月30日的9個月 |
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普普通通 |
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其他內容 |
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累計 |
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股東的 |
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(單位為千，份額除外) |
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股份 |
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金額 |
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資本 |
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赤字 |
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股權 |
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2019年12月31日 |
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發行普通股，扣除發行成本$ |
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發行限制性普通股 |
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基於股份的薪酬費用 |
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淨虧損和綜合虧損 |
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平衡，2020年9月30日 |
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2020年12月31日 |
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首次公開發行(IPO)完成後發行普通股，扣除承銷佣金、折扣和發售成本後的淨額為#美元。 |
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發行限制性普通股 |
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基於股份的薪酬費用 |
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淨虧損和綜合虧損 |
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餘額，2021年9月30日 |
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見簡明綜合財務報表附註
3
RALLYBIO公司
壓縮合並S現金流的破損
(未經審計)
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截至9個月 |
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(單位：千) |
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2021 |
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2020 |
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經營活動的現金流： |
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淨損失 |
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對淨虧損與經營活動中使用的現金淨額進行調整： |
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折舊及攤銷 |
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基於股票的薪酬 |
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合資企業的投資損失 |
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營業資產和負債變動情況： |
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預付費用和其他資產 |
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應付帳款 |
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應計費用 |
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用於經營活動的現金淨額 |
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) |
投資活動中使用的現金流： |
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購置房產和設備 |
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對合資企業的投資 |
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用於投資活動的淨現金 |
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融資活動的現金流： |
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首次公開發行(IPO)完成後發行普通股所得收益，扣除承銷佣金和折扣#美元。 |
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發行普通股所得款項 |
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支付要約費用 |
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融資活動提供的現金淨額 |
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現金及現金等價物淨增加情況 |
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現金和現金等價物-期初 |
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現金和現金等價物--期末 |
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非現金投資和融資活動的補充披露： |
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應付賬款和應計費用中的報盤成本 |
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應付賬款和應計費用中的財產和設備 |
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見簡明綜合財務報表附註
4
RALLYBIO公司
關於凝聚統一的註記已申報財務報表(未經審計)
1.業務和流動資金
Rallybio公司及其子公司(“公司”、“我們”、“我們”或“我們”)是一家臨牀階段的生物技術公司，圍繞着一支經驗豐富的行業專家團隊建立起來，他們有着共同的目標，在發現、開發、製造和提供有效改善嚴重和罕見疾病患者生活的療法方面取得了成功的記錄。
2021年8月，公司完成首次公開募股(IPO)，並據此發行和出售
在首次公開募股之前，本公司是特拉華州有限責任公司Rallybio Holdings，LLC(“Rallybio Holdings”)的100%擁有的子公司，Rallybio Holdings，LLC是一家特拉華州的有限責任公司，於2018年3月22日在特拉華州註冊成立，Rallybio Holdings舉行在IPO及其清算之前，Rallybio，LLC，Rallybio IPA，LLC，Rallybio IPB，LLC，Rallybio IPD，LLC和IPC Research，LLC這五家全資子公司100%的優秀會員單位. 2021年6月30日，Rallybio控股公司完成了一系列交易，根據這些交易，(I)Rallybio Holdings於2020年5月在特拉華州成立的直接子公司Rallybio IPD，LLC從特拉華州的一家有限責任公司轉變為特拉華州的一家公司，並更名為Rallybio Corporation，以及(Ii)Rallybio Corporation的四家直接子公司，每一家都是特拉華州的有限責任公司(統稱為合併子公司)，各自與Rallybio Holdings的一家直接子公司(Rallybio Holdings的一家直接子公司，而不是Rallybio Corporation)完成了單獨的合併這導致資產子公司成為本公司的子公司，而本公司成為Rallybio Holdings的唯一直接子公司。2021年7月28日，緊隨其後在首次公開募股完成之前，Rallybio Holdings清算並向Rallybio Holdings的單位持有人分配了公司100%的股本(僅由普通股組成)。Rallybio控股公司的清算和將Rallybio公司的股本分配給Rallybio控股公司的單位持有人被稱為“清算”，這些其他交易統稱為“重組”。由於重組和隨後的清算，Rallybio控股公司的單位持有人成為Rallybio公司普通股的持有者，該公司的簡明合併財務報表隨後由Rallybio公司報告。看見注2作為本協議所述重組、清算後財務報表列報的依據。
該公司擁有現金和現金等價物#美元。
2020年3月，世界衞生組織(World Health Organization)將這種新型冠狀病毒定性為全球大流行。儘管這種疾病未來可能產生的影響還存在很大的不確定性，但到目前為止，還沒有對公司的運營或財務報表造成重大影響。
2.主要會計政策摘要、列報依據和合並原則
5
Rallybio Holdings在清算前的資本結構由四類成員單位組成：普通單位；A-1系列優先單位；A-2系列優先單位；B系列優先單位；以及激勵共同單位(“激勵單位”)。每類單位的持有者在清算中收到的普通股數量是以清算前Rallybio Holdings的價值為基礎的，該價值是參考每股首次公開募股價格#美元確定的。
作為清算的結果，Rallybio Holdings的單位持有人總共獲得了
重組和隨後的清算導致了報告實體的變化，如美國會計準則第250條所述。根據適用於這些情況的指導方針，在清盤前的所有比較期間，股權結構都進行了調整，以反映與清盤相關的向Rallybio Holdings單位持有人發行的公司普通股的數量。因此，Rallybio控股公司歷史上的可轉換可贖回優先股、普通股和獎勵股在這些財務報表中根據每個會員單位類別收到的普通股比例追溯調整為股票和每股收益。由於追溯適用清算和報告實體的變更，Rallybio Holdings以前被歸類為夾層股權的可轉換可贖回優先股在這些財務報表中進行了追溯調整，轉換為普通股，並重新分類為永久優先股。
未經審計的財務信息-本公司未經審計的簡明綜合財務報表是按照美國公認的會計原則(“GAAP”)以及美國證券交易委員會(“SEC”)的規則和規定編制的。本公司認為，所提供的信息反映了公平列報所報告中期的財務狀況和經營結果所需的所有調整，所有這些調整都是正常和經常性的。該公司考慮在資產負債表日期之後、財務報表發佈之前發生的事件或交易，以提供與某些估計有關的額外證據，或確定需要額外披露的事項。中期的經營業績不一定代表全年或任何其他中期的預期業績。
本公司審查發佈的新會計準則。截至2021年9月30日，本公司尚未確定其認為會對本公司財務報表產生重大影響的任何新準則。不過，該公司仍在評估採用ASU 20的影響16-02, 租契在其簡明合併財務報表上。
在截至2021年9月30日的9個月內，公司的重大會計政策沒有發生重大變化，但以下所述除外。
遞延發售成本— 該公司將與正在進行的股權融資直接相關的遞增法律、專業會計和其他第三方費用作為遞延發售成本，直至此類股權融資完成。股權融資完成後，這些成本作為發行產生的額外實收資本的減少計入股東權益。計劃中的股權融資應該不再嗎？
6
BE考慮到可能完成，發售成本立即作為運營費用計入費用。當公司於2021年第三季度完成首次公開募股(IPO)時，
3.應計費用
應計費用包括以下內容：2021年9月30日和2020年12月31日：
(單位：千) |
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9月30日， |
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十二月三十一日， |
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研發 |
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員工費用 |
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專業費用 |
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其他 |
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資產購買義務 |
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4.股東權益
公司首次公開招股結束後，公司的法定股本包括
看見注2Rallybio Holdings的重組和清算是在該公司首次公開募股(IPO)之前完成的，這導致了報告實體的變更。根據與報告實體變動相關的適用會計準則，所有呈報期間的財務報表均已進行追溯調整，使重組和清算生效，適用於呈報的所有期間。本公司首次公開募股(IPO)完成前的所有優先股融資活動已在這些財務報表中進行了追溯調整，以反映在清算中獲得的Rallybio Corporation股票。欲瞭解公司首次公開募股和Rallybio控股公司清算前優先股融資的更多信息，請參閲公司截至2020年12月31日的年度經審計的綜合財務報表以及公司首次公開募股説明書中的註釋。
5.以股份為基礎的薪酬
如中所述注2在這些簡明的合併財務報表中，在公司首次公開募股之前，Rallybio Holdings被清算，作為清算的結果，Rallybio Holdings的單位持有人在首次公開募股(IPO)完成之前獲得了該公司已發行普通股的100%。每類單位的持有者在清算中收到的普通股數量是基於清算前Rallybio Holdings的價值，由每股首次公開募股(IPO)價格#美元確定。
該公司對Rallybio控股公司部門的清算和隨後發行的公司普通股獎勵進行了評估，認為這是根據ASC 718基於股份支付的修改。根據ASC 718，修改是對基於股票的補償獎勵的條款或條件的改變。在評估修改時，公司考慮了公允價值、歸屬條件和分類作為清算和更換前的股權或債務獎勵，並與公司在清算時收到的普通股進行比較，以確定是否必須應用修改會計。由於Rallybio Holdings的單位持有人在清算中收到的公司普通股數量是基於緊接清算前Rallybio Holdings的這些單位的公允價值，未歸屬的單位被具有與初始獎勵相同的歸屬條款的限制性普通股取代，獎勵作為股權獎勵的分類沒有因此而改變，因此修改不會產生基於股票的增量補償費用。
7
2021年股權激勵計劃—關於公司IPO，董事會通過了《Rallybio Corporation 2021年股權激勵計劃》(簡稱《2021年計劃》)。2021年規劃儲備
限制性普通股--2018年，創客發行
截至2021年9月30日止九個月內，本公司授予
在截至2021年9月30日的9個月內授予的限制性普通股是由於Rallybio Holdings在截至2021年9月30日的9個月內授予的利潤利益激勵單位的清算所致，見注2.
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截至9個月 |
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2021 |
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2020 |
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預期波動率 |
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預期期限(年) |
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無風險利率 |
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預期股息收益率 |
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限售股 |
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截至2020年12月31日的未既得限制性股票 |
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已授股份 |
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歸屬股份 |
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截至2021年9月30日的已發行非既有限制性股票 |
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8
股票期權-在截至2021年9月30日的三個月內，公司授予
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截至三個月 |
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2021 |
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預期波動率 |
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預期期限(年) |
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無風險利率 |
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預期股息收益率 |
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行權價格 |
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鑑於本公司的普通股尚未交易足夠長的時間，本公司利用同行公司的波動性集合來估計其普通股的預期波動率。用簡化的方法計算了期望值。
以股份為基礎的薪酬在簡明綜合經營報表和綜合虧損表中分類。截至2021年9月30日和2020年9月30日的三個月和九個月如下：
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截至三個月 |
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截至9個月 |
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(單位：千) |
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2021 |
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2020 |
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2021 |
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2020 |
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研發 |
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一般事務和行政事務 |
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6.對合資企業的投資
公司，通過它的一家全資子公司，有一個
在截至2021年和2020年9月30日的三個月內，該公司記錄了Rev-I損失中的可分配份額，共計#美元。
9
7.承擔及或有事項
購買承諾-該公司在正常業務過程中與合同研究機構和其他第三方供應商簽訂臨牀試驗、測試和製造服務合同。這些合同一般不包含最低購買承諾，我們可以在書面通知後取消。註銷時應支付的款項包括所提供服務的付款或註銷前發生的費用。截至2021年9月30日和2020年12月31日有幾個
8.普通股每股淨虧損
普通股基本虧損和攤薄虧損計算如下：
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截至三個月 |
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截至9個月 |
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2021 |
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2020 |
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2021 |
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2020 |
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淨損失 |
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普通股加權平均數 |
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普通股基本和稀釋後每股淨虧損 |
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截至2021年9月30日的三個月和九個月的已發行普通股加權平均數大約排除
10
項目2.管理層對以下問題的討論和分析財務狀況和經營業績。
閣下應閲讀以下有關本公司財務狀況及經營業績的討論及分析，以及本公司未經審核的簡明綜合財務報表及載於本10-Q表格其他部分的相關附註，以及本公司經審核的綜合財務報表及招股章程所載的相關附註。本討論和分析中包含的或本Form 10-Q季度報告中其他部分陳述的信息，包括有關我們業務和相關融資的計劃和戰略的信息，包括涉及風險和不確定性的前瞻性陳述。由於許多因素的影響，包括本季度報告第II部分第1A項中題為“風險因素”一節所述的因素，我們的實際結果可能與以下討論和分析中包含的前瞻性陳述所描述或暗示的結果大不相同。請參閲“關於前瞻性陳述的告誡”。
概述
我們是一家臨牀階段的生物技術公司，圍繞着一支經驗豐富的行業專家團隊建立起來，他們有着共同的目標，在發現、開發、製造和提供有意義地改善嚴重和罕見疾病患者生活的療法方面取得了成功。我們的使命與我們的專業知識相一致，我們相信我們已經聚集了最優秀的人員、合作伙伴和科學家，為改變生活的療法開闢新的道路。自我們成立以來，我們已經獲得了一個由五個項目組成的有前途的候選產品組合，我們專注於進一步擴大我們的產品組合，目標是對更多患者的生活產生深遠的影響。我們正在利用我們幾十年的知識和經驗，決心解決那些未完成的、太困難的、難以接近的問題，並改變罕見疾病患者的機率。
我們最先進的計劃是預防胎兒和新生兒同種免疫性血小板減少症(“FNAIT”)，這是一種影響胎兒和新生兒的潛在威脅生命的罕見血液疾病。我們正在評估RLYB211，一種多克隆的抗HPA-1a抗體，在1/2期臨牀試驗中，我們相信這已經為RLYB211建立了概念證明，併為我們提出的作用機制提供了支持。我們計劃用我們的主要候選產品RLYB212推進這一計劃，RLYB212是一種抗HPA-1a的單克隆抗體，並於2021年7月提交了RLYB212的臨牀試驗申請(“CTA”)。我們還專注於開發治療補體失調疾病的療法，包括陣發性夜間血紅蛋白尿(PNH)、全身性重症肌無力(GMG)和眼科疾病。RLYB116是一種新型的、潛在的長效、皮下注射的補體因子5(C5)抑制劑，正在開發中，用於治療PNH和GMG患者。我們預計在2021年第四季度提交RLYB116的CTA。RLYB114是一種聚乙二醇化的C5抑制劑，處於臨牀前開發階段，用於治療補體介導的眼科疾病，我們預計將在2023年上半年提交該候選產品的CTA。此外，我們與ExSciences a Limited(“ExSciences a”)合作，有兩個發現階段的項目，重點是為罕見代謝性疾病患者識別小分子療法。
自成立以來，我們已將幾乎所有資源投入到籌集資金、組織和配備公司人員、業務規劃、開展發現和研究活動、獲取或發現候選產品、建立和保護我們的知識產權組合、開發和改進我們的候選產品、準備臨牀試驗並與第三方就我們的候選產品和組件材料的生產建立安排，包括與我們的五個項目中的每一個項目的臨牀前開發和製造活動以及RLYB211的1/2期臨牀試驗相關的活動。我們沒有任何候選產品被批准銷售，也沒有從產品銷售中獲得任何收入。
自成立以來，我們主要通過股權融資為我們的運營提供資金。從我們成立以來，在我們首次公開募股之前，我們從股權融資中獲得了大約1.825億美元的收益。2021年8月，我們完成首次公開募股(IPO)，發行和出售了713萬股普通股，其中包括根據承銷商全面行使增發選擇權出售的93萬股，公開發行價為每股13.00美元。在扣除承銷折扣和佣金以及我們應支付的其他發售成本後，我們獲得了大約8300萬美元的淨收益。
截至2021年9月30日，我們擁有1.87億美元的現金和現金等價物。我們相信，截至2021年9月30日，我們現有的現金和現金等價物將足以支付我們到2023年下半年的運營費用和資本需求。這一估計以及我們推進RLYB212、RLYB116和任何其他候選產品的臨牀前和臨牀開發的預期都是基於可能被證明是錯誤的假設，我們可能會比預期更早耗盡我們的可用資本資源，或者我們的臨牀試驗可能比我們目前預期的更昂貴、更耗時或更難設計或實施。見“-流動性和資本資源”。
11
到目前為止，我們已將大部分資金投入研發，包括我們五個項目中每一個項目的臨牀前開發和製造活動，以及RLYB211的1/2期臨牀試驗。我們沒有將任何產品商業化，也從未從任何產品的商業化中獲得收入。
自成立以來，我們出現了重大運營虧損，其中截至2021年9月30日和2020年9月30日的三個月淨虧損分別為1020萬美元和720萬美元，截至2021年9月30日和2020年9月30日的九個月淨虧損分別為3460萬美元和1590萬美元。截至2021年9月30日，我們的累計赤字為8160萬美元。這些虧損主要是由於與研發活動相關的成本以及與我們業務相關的一般和行政成本造成的。我們預計，在可預見的未來，隨着我們通過臨牀前和臨牀開發推進我們的計劃，擴大我們的研發活動，獲得和開發新的候選產品，完成臨牀前研究和臨牀試驗，資助我們的業務發展戰略，尋求監管機構批准我們候選產品的商業化，並將我們的產品商業化，我們預計將產生重大的額外運營虧損。如果我們執行以下操作，我們的費用將大幅增加：
因此，我們將需要大量額外資金來支持我們的持續運營和實施我們的增長戰略。我們無法在需要的時候籌集資金，這可能會對我們的財務狀況和執行業務戰略的能力產生負面影響。然而，我們不能保證會實現目前的運作計劃，也不能保證會以我們可以接受的條件提供額外的資金，或者根本不能保證。
2021年7月，RLYB211的1/2期臨牀概念驗證數據在ISTH 2021虛擬大會上公佈。這些數據表明，抗HPA-1a抗體能夠迅速和完全清除HPA-1a陰性參與者循環中的HPA-1a陽性血小板，這為預防FNAIT提供了證據，表明使用抗HPA-1a抗體可能是一種可行的預防FNAIT的方法，這一結果表明，抗HPA-1a抗體能夠迅速、完全地清除HPA-1a陰性參與者循環中的HPA-1a陽性血小板。此外，RLYB211治療是安全的，耐受性良好，沒有觀察到嚴重的不良反應。
在9月份 2021年，Rallybio啟動了一項胎兒和新生兒同種異體免疫性血小板減少症(FNAIT)自然病史同種免疫研究。這項前瞻性、非幹預性的多國研究旨在確定不同種族和民族特徵的孕婦中FNAIT風險較高的婦女的頻率，以及被確定為FNAIT風險較高的婦女中HPA-1a同種免疫和妊娠結局的頻率。這項研究的數據將用於支持RLYB212未來的註冊試驗，通過提供歷史受控數據來支持單ARM階段2/3註冊試驗設計、實施從頭開始FNAIT風險的實驗室測試範例，併為未來的監管討論生成FNAIT實驗室測試性能數據。
重組
P在首次公開募股之前，該公司是特拉華州的有限責任公司Rallybio Holdings，LLC(“Rallybio Holdings”)的100%擁有的子公司，Rallybio Holdings，LLC是一家特拉華州的有限責任公司，於2018年3月22日在特拉華州註冊成立，Rallybio Holdings舉行在IPO及其清算之前，Rallybio，LLC，Rallybio IPA，LLC，Rallybio IPB，LLC，Rallybio IPD，LLC和IPC Research，LLC這五家全資子公司100%的優秀會員單位. 2021年6月30日，Rallybio控股公司
12
完成了一系列交易，根據這些交易，(I)Rallybio Holdings於2020年5月在特拉華州成立的直接子公司Rallybio IPD，LLC從特拉華州的一家有限責任公司轉變為特拉華州的一家公司，並更名為Rallybio Corporation，以及(Ii)Rallybio Corporation的四家直接子公司，每一家都是特拉華州的有限責任公司(統稱為合併子公司)，各自與Rallybio Holdings的一家直接子公司(Rallybio Holdings的一家直接子公司，而不是Rallybio Corporation)完成了單獨的合併這導致資產子公司成為本公司的子公司，而本公司成為Rallybio Holdings的唯一直接子公司。2021年7月28日，緊隨其後在首次公開募股完成之前，Rallybio Holdings清算並向Rallybio Holdings的單位持有人分配了公司100%的股本(僅由普通股組成)。Rallybio控股公司的清算和將Rallybio公司的股本分配給Rallybio控股公司的單位持有人被稱為“清算”，這些其他交易統稱為“重組”。由於重組和隨後的清算，Rallybio控股公司的單位持有人成為Rallybio公司普通股的持有者，該公司的簡明合併財務報表隨後由Rallybio公司報告。
新冠肺炎的影響
新冠肺炎疫情已經並可能繼續影響我們的臨牀前研究和臨牀試驗，包括我們的臨牀站點和臨牀試驗的啟動活動，以及我們的製造和供應鏈，此次疫情可能會影響我們及時完成臨牀試驗的能力，推遲任何未來臨牀試驗的啟動和/或登記，擾亂監管活動或對我們的業務和運營產生其他不利影響。
我們正在監測新冠肺炎疫情對我們的業務和財務報表的潛在影響。到目前為止，我們還沒有因為新冠肺炎疫情而造成資產賬面價值的減值損失，我們也不知道有任何具體的相關事件或情況需要我們修改財務報表中反映的估計。我們計劃繼續我們為應對這一流行病而實施的許多保護措施，並正在評估何時以及如何恢復辦公室工作人員的正常行動。公共衞生指令和我們的在家工作政策的影響可能會擾亂我們的業務，並推遲臨牀計劃和時間表以及未來的臨牀試驗，其程度部分取決於限制的長度和嚴重程度，以及我們在正常過程中開展業務的能力受到的其他限制。這些以及類似的，也許更嚴重的業務中斷可能會對我們的業務、運營結果和財務狀況(包括我們獲得融資的能力)產生負面影響。
我們不能確定新冠肺炎疫情對我們的業務和前景會產生什麼整體影響。新冠肺炎大流行將在多大程度上直接或間接影響我們的業務、運營結果、財務狀況和流動性(包括計劃和未來的臨牀試驗及研發成本)，將取決於具有高度不確定性的未來發展，包括可能出現的有關新冠肺炎的新信息、為遏制或治療它而採取的行動(包括疫苗的可獲得性、接種率和效力持續時間)、隨着病毒新毒株的演變而對Delta變異株或任何其它變異株的有效性以及相關影響的持續和強度。
13
經營成果的構成要素
運營費用
研發費用
研究和開發費用主要包括與我們的研究和開發活動相關的成本，包括我們的藥物發現努力和我們候選產品的開發。我們按實際發生的費用支付研發費用，其中包括：
某些活動的成本是根據使用我們的供應商提供給我們的信息和數據對每個特定合同的完成進度進行評估，並分析我們的研究或提供的其他服務的進度來確認的。在確定任何報告期末發生的費用餘額時，會作出重大判斷和估計。
我們的直接外部研發費用主要包括支付給與我們的流程開發、製造和臨牀開發活動相關的外部顧問、CRO、CMO和研究實驗室的費用。我們的直接外部研發費用還包括根據許可協議和知識產權購買協議產生的費用。我們逐個項目跟蹤這些外部研發成本。
我們不會將員工成本、與我們的開發工作和設施相關的成本(包括折舊或其他間接成本)分配給特定計劃，因為這些成本部署在多個計劃中，因此沒有單獨分類。我們主要使用內部資源和第三方顧問來進行我們的研究和開發活動，以及管理我們的過程開發、製造和臨牀開發活動。
我們的候選產品能否成功開發具有很大的不確定性。我們計劃在可預見的未來大幅增加我們的研發費用，因為我們繼續開發我們的候選產品和製造工藝，併為我們的臨牀項目開展發現和研究活動。由於臨牀前和臨牀開發本身的不可預測性，我們不能確定我們產品候選產品當前或未來臨牀試驗的啟動時間、持續時間或完成成本。臨牀開發時間表、成功概率和開發成本可能與預期大不相同。我們預計，我們將根據正在進行的和未來的臨牀試驗結果、法規發展以及我們對每種候選產品的商業潛力的持續評估，不斷決定要開發哪些候選產品，以及向每種候選產品投入多少資金。我們未來將需要籌集大量額外資本。隨着我們正在進行的臨牀試驗，我們的臨牀開發成本預計將大幅增加。我們預計我們的費用將大幅增加，特別是由於與開發候選產品相關的眾多風險和不確定性，包括以下不確定性：
14
在臨牀開發中，這些變量中任何一個變量的結果的任何變化都可能意味着與這些候選產品的開發相關的成本和時間的重大變化。在臨牀開發中，這些變量中的任何一個變量的結果都可能意味着與這些候選產品的開發相關的成本和時間的重大變化。我們可能永遠不會成功地獲得監管部門對我們的任何候選產品的批准。我們的臨牀試驗可能會得到意想不到的結果。我們可能會選擇停止、推遲或修改某些候選產品的臨牀試驗，或者將重點放在其他候選產品上。例如，如果美國食品和藥物管理局(FDA)、歐洲藥品管理局(EMA)或其他監管機構推遲我們的臨牀試驗計劃的開始，或者要求我們進行超出我們目前預期的臨牀試驗或其他測試，或者如果我們在任何計劃中的臨牀試驗的登記方面遇到重大延誤，我們可能需要花費大量額外的財政資源和時間來完成該候選產品的臨牀開發。
我們預計，隨着我們繼續目前的研究計劃，啟動新的研究計劃，繼續我們候選產品的臨牀前開發，以及對我們的任何候選產品進行未來的臨牀試驗，我們的研究和開發費用將繼續增加。
一般和行政費用
一般和行政費用主要包括行政、法律、業務發展、財務和會計以及其他行政職能人員的工資、福利和基於股份的薪酬。一般和行政費用還包括與知識產權和公司事務有關的法律費用，為會計、審計、税務和諮詢服務支付的專業費用，保險費，差旅費，以及研發費用中未包括的直接和分配的設施成本。
我們預計，隨着為我們的研發活動提供行政支持的員工人數的增加，我們的一般和行政費用將會增加。我們還預計，我們將大幅增加會計、審計、法律、監管、合規以及董事和高級管理人員保險成本，以及與上市公司運營相關的投資者和公關費用。此外，如果我們認為候選產品有可能獲得監管部門的批准，我們預計，由於我們為商業運營做準備，工資和其他與員工相關的費用將會增加，特別是在與該候選產品的銷售和營銷有關的情況下。
其他收入合計(淨額)
淨其他收入總額包括現金和現金等價物的利息收入、利息支出和其他收支項目。
合資企業的投資損失
本公司在其簡明綜合經營報表及全面虧損中按比例確認其在與ExSciences a合資公司的投資虧損中所佔份額，並在其不擁有控股權的權益法投資的簡明綜合資產負債表上對合資公司的投資作出相應的變動。
15
經營成果
截至2021年9月30日和2020年9月30日的三個月比較
下表彙總了我們的運營結果：
|
|
截至三個月 |
|
|
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2021 |
|
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2020 |
|
|
變化 |
|
|||
(單位：千) |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
運營費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研發 |
|
$ |
4,960 |
|
|
$ |
5,130 |
|
|
$ |
(170 |
) |
一般事務和行政事務 |
|
|
5,021 |
|
|
|
1,580 |
|
|
|
3,441 |
|
總運營費用 |
|
|
9,981 |
|
|
|
6,710 |
|
|
|
3,271 |
|
運營虧損 |
|
|
(9,981 |
) |
|
|
(6,710 |
) |
|
|
(3,271 |
) |
其他收入總額，淨額： |
|
|
117 |
|
|
|
81 |
|
|
|
36 |
|
合資企業的投資損失 |
|
|
332 |
|
|
|
526 |
|
|
|
(194 |
) |
淨虧損和綜合虧損 |
|
$ |
(10,196 |
) |
|
$ |
(7,155 |
) |
|
$ |
(3,041 |
) |
運營費用
研發費用
下表彙總了我們在每個階段的研發成本：
|
|
截至三個月 |
|
|
|
|
||||||
|
|
2021 |
|
|
2020 |
|
|
變化 |
|
|||
(單位：千) |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
通過計劃指導研究和開發 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
RLYB211 |
|
$ |
216 |
|
|
$ |
722 |
|
|
$ |
(506 |
) |
RLYB212 |
|
|
1,575 |
|
|
|
1,536 |
|
|
|
39 |
|
RLYB116 |
|
|
693 |
|
|
|
1,278 |
|
|
|
(585 |
) |
RLYB114 |
|
|
646 |
|
|
|
1 |
|
|
|
645 |
|
其他候選項目 |
|
|
— |
|
|
|
76 |
|
|
|
(76 |
) |
其他未分配的研究和開發費用 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
人事費用(含股份薪酬) |
|
|
1,675 |
|
|
|
1,482 |
|
|
|
193 |
|
其他費用 |
|
|
155 |
|
|
|
35 |
|
|
|
120 |
|
研發費用總額 |
|
$ |
4,960 |
|
|
$ |
5,130 |
|
|
$ |
(170 |
) |
截至2021年9月30日的三個月，研發費用為500萬美元，而截至2020年9月30日的三個月為510萬美元。與2020年9月30日相比，截至2021年9月30日的三個月的研發費用一致，主要原因是與2020年同期相比，與RLYB116和RLYB211開發相關的成本分別減少了60萬美元和50萬美元。與2020年同期相比，與RLYB114臨牀前開發相關的成本增加了60萬美元，部分抵消了這些減少。另外，截至2021年9月30日的三個月，與截至2020年9月30日的三個月相比人事費用增加了20萬美元，包括基於股份的薪酬支出，主要是由於與2020年同期相比，2021年研發相關員工人數增加。
一般和行政費用
截至2021年9月30日的三個月，一般和行政費用為500萬美元，而去年同期為1.6美元 截至2020年9月30日的三個月為100萬美元。340萬美元的增長主要是由於一般和行政相關員工人數的增加，包括基於股票的薪酬增加60萬美元，以及與經營活動和上市公司準備工作相關的其他專業費用，導致工資和人事相關成本增加。
其他收入合計(淨額)
截至2021年9月30日和2020年9月30日的三個月，其他總收入淨額為10萬美元。
16
合資企業的投資損失
截至2021年9月30日和2020年9月30日的三個月，合資企業的投資虧損為30萬美元，而2020年同期為50萬美元。確認虧損的減少是由於合資企業在2021年確認的研究成本與2020年相比有所下降。
截至2021年9月30日和2020年9月30日的9個月比較
下表彙總了我們的運營結果：
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截至9個月 |
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2021 |
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2020 |
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變化 |
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(單位：千) |
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運營費用： |
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研發 |
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$ |
20,815 |
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$ |
10,135 |
|
|
$ |
10,680 |
|
一般事務和行政事務 |
|
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12,520 |
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5,081 |
|
|
|
7,439 |
|
總運營費用 |
|
|
33,335 |
|
|
|
15,216 |
|
|
|
18,119 |
|
運營虧損 |
|
|
(33,335 |
) |
|
|
(15,216 |
) |
|
|
(18,119 |
) |
其他收入總額，淨額： |
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19 |
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280 |
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|
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(261 |
) |
所得税優惠 |
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— |
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(16 |
) |
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|
16 |
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合資企業的投資損失 |
|
|
1,282 |
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1,009 |
|
|
|
273 |
|
淨虧損和綜合虧損 |
|
$ |
(34,598 |
) |
|
$ |
(15,929 |
) |
|
$ |
(18,669 |
) |
運營費用
研發費用
下表彙總了我們在每個階段的研發成本：
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截至9個月 |
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||||||
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2021 |
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|
2020 |
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變化 |
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(單位：千) |
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|||
通過計劃指導研究和開發 |
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RLYB211 |
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$ |
1,478 |
|
|
$ |
2,321 |
|
|
$ |
(843 |
) |
RLYB212 |
|
|
8,510 |
|
|
|
2,275 |
|
|
|
6,235 |
|
RLYB116 |
|
|
4,627 |
|
|
|
2,428 |
|
|
|
2,199 |
|
RLYB114 |
|
|
1,170 |
|
|
|
11 |
|
|
|
1,159 |
|
其他候選項目 |
|
|
7 |
|
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91 |
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(84 |
) |
其他未分配的研究和開發費用 |
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|
|
|
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|||
人事費用(含股份薪酬) |
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|
4,549 |
|
|
|
2,950 |
|
|
|
1,599 |
|
其他費用 |
|
|
474 |
|
|
|
59 |
|
|
|
415 |
|
研發費用總額 |
|
$ |
20,815 |
|
|
$ |
10,135 |
|
|
$ |
10,680 |
|
截至2021年9月30日的9個月，研發費用為2080萬美元，而截至2020年9月30日的9個月的研發費用為1010萬美元。增加1070萬美元，主要是因為：
一般和行政費用
截至2021年9月30日的9個月，一般和行政費用為1250萬美元，而截至2020年9月30日的9個月為510萬美元。增加740萬美元，主要是因為
17
工資和人事相關成本增加，原因是一般和行政相關員工人數增加，包括基於股票的薪酬增加110萬美元，以及與經營活動和上市公司相關的其他專業費用增加。
其他收入合計(淨額)
截至2021年9月30日的9個月，其他總收入淨額為1.9萬美元，而2020年同期為30萬美元。其他收入總額減少30萬美元，主要是因為我們對州税收抵免的估計發生了變化，以及2021年期間市場利率與2020年同期相比有所下降，導致利息收入減少。
合資企業的投資損失
截至2021年9月30日的9個月，合資企業的投資虧損為130萬美元，而2020年同期為100萬美元。確認虧損的增加是由於合資企業在2021年確認的研發成本比2020年有所增加。
流動性與資本資源
流動資金來源
自成立以來，我們主要通過股權融資為我們的運營提供資金。從我們成立以來，在我們首次公開募股之前，我們從股權融資中獲得了大約1.825億美元的收益。2021年8月，我們完成首次公開募股(IPO)，發行和出售了713萬股普通股，其中包括根據承銷商全面行使增發選擇權出售的93萬股，公開發行價為每股13.00美元。在扣除承銷折扣和佣金以及我們應支付的其他發售成本後，我們獲得了大約8300萬美元的淨收益。
截至2021年9月30日，我們擁有1.87億美元的現金和現金等價物。
流動性的使用
我們目前沒有持續的重大融資承諾，如信貸額度或擔保，預計將影響我們未來五年的流動性，但我們的製造、許可和租賃義務如下所述。
資金需求
我們相信，截至2021年9月30日，我們現有的現金和現金等價物將足以滿足我們到2023年下半年的運營費用和資本支出需求。我們基於可能被證明是錯誤的假設做出了這一估計，我們可能會比預期更快地花費我們的資本資源，或者我們的臨牀試驗可能比我們目前預期的更昂貴、更耗時或更難設計或實施。
我們預計，在可預見的未來，當我們通過臨牀開發推進我們的候選產品、尋求監管部門的批准並尋求任何批准的候選產品的商業化時，我們將招致鉅額費用和運營虧損。此外，我們預計作為一家上市公司會產生額外的運營成本。
由於與候選藥品的研究、開發和商業化相關的眾多風險和不確定性、時間長度和活動範圍，我們無法估計用於開發、批准以及任何已批准的營銷和商業化活動所需的實際資金數額。我們未來的短期和長期資本需求，將視乎很多因素而定，包括但不限於：
18
上述任何一項的結果，或與我們的任何候選產品開發相關的其他變量的變化，都可能顯著改變與該候選產品開發相關的成本和時間。我們將需要繼續依靠額外的融資來實現我們的業務目標。
除上述變數外，如果我們的任何候選產品成功完成開發，除了其他商業成本外，我們還將產生與監管申報、市場審批、上市後要求、維護我們的知識產權和監管保護相關的大量額外成本。目前我們無法合理估計這些成本。
在此之前，如果我們從產品銷售中獲得了可觀的收入，我們預計將通過出售股權、債務融資、營銷和分銷安排以及合作、戰略聯盟和許可安排或其他來源來為我們的運營提供資金。我們目前沒有信貸安排，也沒有承諾的資金來源。如果我們通過債務融資籌集額外資金，我們可能會受到公約的限制或限制我們採取具體行動的能力，例如招致額外債務、進行資本支出或宣佈股息，我們可能需要從任何運營現金流中拿出相當大一部分額外資金來支付這些債務的本金和利息。如果我們通過與第三方的合作、戰略聯盟或營銷、分銷或許可安排籌集更多資金，我們可能被要求放棄對我們的技術、知識產權、未來收入流或候選產品的寶貴權利，或者以可能對我們不利的條款授予許可證。如果我們無法在需要時籌集更多資金，我們可能需要推遲、限制、減少或終止候選產品開發或未來的商業化努力。
現金流
下表彙總了我們每個時期的現金流：
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截至9個月 |
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2021 |
|
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2020 |
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(單位：千) |
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用於經營活動的現金淨額 |
|
$ |
(35,647 |
) |
|
$ |
(14,778 |
) |
用於投資活動的淨現金 |
|
|
(2,196 |
) |
|
|
(1,616 |
) |
融資活動提供的現金淨額 |
|
|
84,588 |
|
|
|
144,896 |
|
現金及現金等價物淨增加情況 |
|
$ |
46,745 |
|
|
$ |
128,502 |
|
經營活動
截至2021年9月30日的9個月，經營活動中使用的淨現金為3560萬美元，而截至2020年9月30日的9個月為1480萬美元。經營活動中使用的現金增加的主要原因是研發增加了1070萬美元，用於推動RLYB212、RLYB116和RLYB114候選產品的開發，以及與去年同期相比增加了740萬美元的一般和行政費用。
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投資活動
截至2021年9月30日的9個月，用於投資活動的淨現金為220萬美元，而截至2020年9月30日的9個月為160萬美元。用於投資活動的現金淨額增加，主要是因為與上年同期相比，我們合資企業的額外投資以及與上年同期相比的資本支出增加。
融資活動
截至2021年9月30日的9個月，融資活動提供的淨現金為8,460萬美元，即扣除承銷費和佣金以及支付其他發行成本後的IPO淨收益。截至2020年9月30日的9個月，融資活動提供的淨現金為1.449億美元，即2020年股權融資的淨收益為1.452億美元，發行成本為30萬美元。
合同義務
在這三年中，我們的合同義務和承諾沒有其他實質性的變化。截至2021年9月30日的9個月根據招股説明書中“管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析--合同義務”的描述。
關鍵會計政策與重大判斷和估計
我們未經審計的簡明綜合財務報表是根據美國公認會計原則或美國公認會計原則編制的。在編制未經審計的簡明綜合財務報表和相關披露時，我們需要做出影響資產、負債、成本和費用的報告金額以及簡明綜合財務報表中或有資產和負債的披露的估計和判斷。我們基於歷史經驗、已知趨勢和事件以及我們認為在當時情況下合理的各種其他因素進行估計，這些因素的結果構成了對資產和負債賬面價值的判斷的基礎，而這些資產和負債的賬面價值從其他來源看起來並不明顯。我們在持續的基礎上評估我們的估計和假設。在不同的假設或條件下，我們的實際結果可能與這些估計不同。
雖然我們的主要會計政策在IPO招股説明書其他部分的經審核綜合財務報表的附註2“重要會計政策摘要及列報基礎和合並原則”中有更詳細的描述，但我們認為以下會計政策對編制我們的精簡綜合財務報表所使用的判斷和估計最為關鍵。
研發費用
作為編制未經審計的簡明綜合財務報表過程的一部分，我們必須估計截至每個報告期發生的研發費用。這一過程包括審查未結合同和採購訂單，與我們的人員和供應商溝通，以確定代表我們執行的服務，並在我們尚未收到發票或以其他方式通知實際成本時，估算執行的服務級別和服務產生的相關成本。我們的大多數服務提供商每月向我們開具欠款發票，用於支付所提供的服務或在達到合同里程碑時的欠款。我們根據我們當時瞭解的事實和情況，對截至每個資產負債表日期的應計費用進行估計。我們會定期與服務提供商確認我們估計的準確性，並在必要時進行調整。
我們根據與代表我們進行研究和開發的供應商的報價和合同，對收到的服務和花費的努力的估計，來計算與研究和開發活動相關的費用。這些協議的財務條款有待協商，不同的合同會有所不同，可能會導致付款流程不均。在某些情況下，向我們的供應商支付的款項可能會超過所提供的服務水平，從而導致研發費用的預付。在收取服務費時，我們會估計提供服務的時間段，以及每段時間的工作量。如果服務執行的實際時間或努力程度與我們的估計不同，我們會相應地調整應計或預付餘額。將用於未來研發活動的貨物和服務的不可退還的預付款是在活動進行或收到貨物時而不是在付款時支出的。
雖然我們預計我們的估計與所發生的金額不會有實質性差異，但如果我們對所提供服務的狀態和時間的估計與所提供服務的實際狀態和時間不同，這可能會導致我們在任何特定時期報告的金額過高或過低。
激勵單位
Rallybio公司的某些普通股是在清算中向Rallybio控股公司以前的單位持有人發行的，涉及利潤利益激勵單位。看見注2我們的合併簡明財務報表。之前
20
對於我們的首次公開募股(IPO)，我們定期向員工發放獎勵單位，獎勵期限為四年。這些獎勵單位是以利潤利息的形式發放的，為員工提供相當於單位價值增加超過單位參與門檻的補償，這是在授予時確定的。因此，持有者只有在超過參與門檻的情況下才有權參與利潤分配。參與門檻以授予日或前後單個共同單位的估值為基礎。
在首次公開招股之前，我們根據授予日以單位為基礎的獎勵的公允價值來計量基於股權的薪酬，並在獎勵的必要服務期(通常是相應獎勵的歸屬期)內以直線基礎確認基於股權的薪酬支出。基於單位的補償費用在我們未經審計的簡明綜合經營報表和綜合虧損報表中根據提供相關服務的職能或受讓人工資成本分類的相同方式進行分類。沒收是按發生的情況計算的。
由於我們的共同單位沒有公開市場，在首次公開募股之前，我們共同單位的估計公允價值是由Rallybio Holdings董事會在考慮由獨立第三方估值公司提供的估值報告後確定的。根據美國註冊會計師協會會計和估值指南，作為補償發行的私人持股股權證券的估值，第三方評估公司使用期權定價方法(“OPM”)(使用市場方法)和Black-Scholes期權定價模型來估計我們的企業價值，或結合OPM和概率加權預期收益率法(“PWERM”)對我們的普通單位進行估值。OPM將普通單位和優先單位視為公司總權益價值的看漲期權, 行權價格以價值門檻為基礎，在該門檻上，公司證券的不同持有者之間的分配將改變為公司普通單位的價值。PWERM基於對公司潛在未來企業價值範圍的分析，以及這些價值對不同類別股權所有者的增值方式，對每一類股權進行估值。PWERM涉及在各種流動性事件情景下估計主題公司的整體價值，並根據各個股票類別在每個事件發生之日對收益的各自索賠將價值分配給不同的股票類別。然後，對共有單位缺乏可銷售性進行折扣，以得出截至估值日期的共有單位的價值指標。2021年第一季度採用OPM方法發放獎勵單位，而2021年第二季度採用混合方法發放獎勵單位，該方法結合了OPM和PWERM方法。
在這些估值中，存在與波動性和流動性時間相關的重大判斷，以及內在的估計。這些判斷和估計包括對我們未來經營業績的假設，我們候選產品的開發階段，潛在IPO或其他流動性事件的時間安排，以及在每個估值日期確定適當的估值方法。這些估值背後的假設代表了管理層的最佳估計，這涉及到固有的不確定性和管理判斷的應用。因此，如果因素或預期結果發生變化，而我們使用的假設或估計有很大不同，我們基於股權的薪酬支出可能會有很大不同。首次公開募股後，我們普通股的公允價值是根據我們普通股的報價市場價格確定的。
與清算有關的是，Rallybio控股公司普通股和獎勵單位的持有者根據Rallybio控股公司經理董事會在緊接清算前確定的轉換價格，獲得了Rallybio公司的普通股和限制性股票。在重組完成時歸屬的Rallybio控股公司獎勵單位的持有者獲得了關於這些單位的公司普通股。Rallybio Holdings獎勵單位的持有者在重組完成時未被授予，他們獲得了該公司與該單位有關的限制性股票。限制性普通股的歸屬條件與換股的激勵單位相同。
新興成長型公司與規模較小的報告公司
作為一家根據2012年Jumpstart Our Business Startups Act of 2012(“JOBS Act”)成立的新興成長型公司(“EGC”)，我們可能會推遲採用某些會計準則，直到該等準則適用於私營公司。JOBS法案規定的其他豁免和減少的報告要求包括：首次公開募股(IPO)的註冊説明書中只提供兩年經審計的財務報表；根據2002年薩班斯-奧克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)第404(B)條的規定，免除對財務報告的內部控制提供審計師報告的要求；免除上市公司會計監督委員會可能採用的有關強制性審計公司輪換的任何要求；以及對我們高管薪酬安排的披露範圍較小。此外，JOBS法案規定，EGC可以利用延長的過渡期來遵守新的或修訂的會計準則。這使企業管治委員會可以延遲採納某些會計準則，直至該等準則適用於私營公司為止。我們選擇不“退出”這種延長的過渡期，這意味着當一項標準發佈或修訂時，它有不同的
21
對於公共或私人公司的申請日期，我們將在私人公司採用新的或修訂的標準時採用新的或修訂的標準，並將一直這樣做，直到我們(I)不可撤銷地選擇“退出”延長的過渡期或(Ii)不再符合EGC的資格。只要私營公司獲準提早採用任何新的或修訂的會計準則，我們都可以選擇提早採用。因此，我們的簡明綜合財務報表中包含的運營報告結果可能無法與其他上市公司的運營結果直接進行比較。
我們也是一家“較小的報告公司”，這意味着我們非關聯公司持有的股票的市值加上我們首次公開募股(IPO)給我們帶來的毛收入總額不到7.0億美元，在最近結束的財年裏，我們的年收入不到1.00億美元。如果(I)非關聯公司持有的我們股票的市值低於2.5億美元，或(Ii)我們在最近結束的會計年度的年收入低於1.00億美元，並且非關聯公司持有的我們股票的市值低於7.0億美元，我們可能會繼續成為一家規模較小的報告公司。(I)非關聯公司持有的我們股票的市值低於2.5億美元，或者(Ii)我們在最近結束的會計年度的年收入低於1億美元，並且非關聯公司持有的股票市值低於7.0億美元。如果我們在不再是EGC時是一家較小的報告公司，我們可能會繼續依賴較小的報告公司可以獲得的某些披露要求的豁免。具體地説，作為一家較小的報告公司，我們可能會選擇在我們的Form 10-K年度報告中只公佈最近兩個會計年度的經審計財務報表，與新興成長型公司類似，較小的報告公司減少了有關高管薪酬的披露義務。
表外安排
截至2021年9月30日和2020年12月31日，我們沒有任何如S-K條例第303(A)(4)(Ii)項所定義的表外安排。
近期發佈的會計公告
對可能影響我們財務狀況和經營結果的最近發佈的會計聲明的描述，在IPO招股説明書中包括的我們截至2020年12月31日的經審計綜合財務報表的附註2“重要會計政策摘要以及列報基礎和合並原則”中披露。
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項目3.定量和質量關於市場風險的披露。
根據修訂後的1934年證券交易法(“交易法”)第12b-2條的定義，我們是一家較小的報告公司，不需要提供本項目下的信息。
項目4.控制和程序。
披露控制和程序
我們的管理層在我們的首席執行官和首席財務官(分別是我們的首席執行官和首席財務和會計官)的參與下，評估了截至2021年9月30日我們的披露控制和程序的有效性。“交易法”下規則13a-15(E)和15d-15(E)中定義的術語“披露控制和程序”是指公司的控制和其他程序，旨在確保我們在根據交易法提交或提交的報告中要求披露的信息在美國證券交易委員會的規則和表格指定的時間段內得到記錄、處理、彙總和報告。披露控制包括但不限於，旨在確保公司根據交易所法案提交或提交的報告中需要披露的信息被累積並傳達給管理層，包括我們的主要高管和主要財務官(視情況而定)，以便及時做出有關要求披露的決定的控制和程序。
管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和操作得多麼好，都只能為實現其目標提供合理的保證，管理層在評估可能的控制和程序的成本效益關係時必須運用其判斷。根據對我們截至2021年9月30日的披露控制和程序的評估，我們的首席執行官和首席財務官得出結論，截至目前，我們的披露控制和程序在合理的保證水平上是有效的。
淺談內部控制的變化
在我們最近完成的會計季度內，我們對財務報告的內部控制沒有發生變化，這一術語在外匯法案下的規則13a-15(F)和15d-15(F)中定義，這對我們的財務報告內部控制產生了重大影響，或有合理的可能性對我們的財務報告內部控制產生重大影響。
23
第II部分--其他信息
項目1.法律規定法律程序。
有時，我們可能會捲入訴訟或其他法律程序。我們目前沒有參與任何被我們的管理層認為可能對我們的業務產生重大不利影響的訴訟或法律程序。無論結果如何，由於辯護和和解成本、管理資源轉移、負面宣傳和聲譽損害等因素，訴訟可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生不利影響。
第1A項。國際扶輪SK因子。
您應仔細考慮以下描述的風險和不確定性，以及本報告中包含的所有其他信息，包括本Form 10-Q季度報告中未經審計的簡明綜合財務報表和相關附註，以及IPO招股説明書中包含的經審計綜合財務報表和相關附註，以及本Form 10-Q季度報告中題為“管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析”的部分。新冠肺炎大流行(包括任何復發)以及由此導致的全球商業和經濟環境惡化，正在並將加劇以下一些風險和不確定性。這些風險的負面後果可能會損害我們的業務、前景、經營業績和財務狀況，或者導致我們普通股的交易價格下降。下面描述的風險和不確定性並不是我們面臨的唯一風險和不確定性。我們目前不知道或我們目前認為無關緊要的其他風險和不確定性也可能對我們的業務產生不利影響。請參閲“關於前瞻性陳述的告誡”。
與我們的財務狀況和額外資本需求相關的風險
自成立以來，我們已經遭受了重大損失，並預計在可預見的未來我們還將繼續蒙受損失。我們沒有將任何產品商業化，也從未從任何產品的商業化中獲得收入。我們目前沒有盈利，我們可能永遠不會實現或維持盈利。
我們是一家臨牀階段的生物技術公司，運營歷史有限。因此，我們沒有盈利，自成立以來就出現了重大虧損。截至2020年12月31日和2019年12月31日的年度，我們的淨虧損分別為2640萬美元和1760萬美元，截至2021年和2020年9月30日的三個月，淨虧損分別為1020萬美元和720萬美元，截至2021年和2020年9月30日的9個月，淨虧損分別為3460萬美元和1590萬美元。截至2021年9月30日，我們的累計赤字為8160萬美元。對生物製藥產品開發的投資具有很高的投機性，因為它需要大量的前期資本支出，而且任何潛在的候選產品都有無法獲得監管部門批准並在商業上可行的巨大風險。自成立以來，我們已將幾乎所有資源投入到籌集資金、組織和配備公司人員、業務規劃、開展發現和研究活動、獲取或發現候選產品、建立和保護我們的知識產權組合、開發和改進我們的候選產品以及為臨牀試驗做準備，並與第三方就我們的候選產品和組件材料的生產建立安排，包括與我們的五個項目中的每一個項目的臨牀前開發和製造活動以及RLYB211的1/2期臨牀試驗相關的活動。我們沒有任何候選產品被批准銷售，也沒有從產品銷售中獲得任何收入。
我們預計，在可預見的未來，隨着我們通過臨牀前和臨牀開發推進我們的計劃，擴大我們的研發活動，獲得和開發新的候選產品，完成臨牀前研究和臨牀試驗，資助我們的業務發展戰略，尋求監管機構批准我們候選產品的商業化，並將我們的產品商業化，我們預計將產生重大的額外運營虧損。在臨牀開發過程中，在每個臨牀階段推進候選產品的成本往往會大幅增加。因此，即使在一個司法管轄區，將任何候選產品推向市場審批的總成本也是巨大的。由於與醫藥產品開發相關的許多風險和不確定性，我們無法準確預測增加費用的時間或金額，或者我們何時或是否能夠開始從任何候選產品的商業化中產生收入，或者實現或保持盈利。如果我們執行以下操作，我們的費用將大幅增加：
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我們不知道我們什麼時候或是否會盈利。我們能否創造收入並實現盈利，取決於我們能否成功完成候選產品的開發並獲得必要的監管批准，使其商業化，這受到大量額外風險和不確定性的影響，如“-與發現、開發、臨牀測試、製造和監管批准相關的風險”一節所述。我們的每一種候選產品都需要額外的臨牀前和/或臨牀開發、多個司法管轄區的監管批准、製造供應、產能、分銷渠道和專業知識的保障、使用外部供應商、建立商業組織、大量投資和重大營銷努力，才能從產品銷售中獲得任何收入。因此，我們預計在可預見的未來將繼續出現淨虧損和負現金流。這些淨虧損和負現金流已經並將繼續對我們的股東權益和營運資本產生不利影響。我們未來淨虧損的數額將在一定程度上取決於我們未來支出的增長率和我們創造收入的能力。如果我們無法單獨或通過當前或未來的合作開發一個或多個候選產品並將其商業化，或者任何獲得市場批准的產品的收入不足，我們都將無法實現盈利。即使我們成功地將RLYB212、RLYB116或我們的任何其他候選產品商業化，我們也可能繼續產生大量的研發和其他費用來確定和開發其他候選產品。即使我們確實實現了盈利, 我們可能無法維持或提高季度或年度盈利能力，也無法達到外界對我們盈利能力的預期。如果我們不能實現並保持盈利，將降低公司的價值，並可能削弱我們籌集資金、保持研發努力、擴大業務、執行業務計劃或繼續運營的能力。
我們將需要大量的額外資金來支持我們的運營，如果我們無法獲得必要的融資，我們可能無法完成RLYB212、RLYB116或我們可能開發的任何其他候選產品的開發和商業化。
我們預計將花費大量資金完成RLYB212和RLYB116的開發，尋求監管部門的批准，如果獲得批准，還將實現商業化。這些支出將包括我們正在進行的RLYB211 1/2期臨牀試驗的相關費用。我們預計在啟動計劃中的RLYB212和RLYB116臨牀試驗以及推進FNAIT自然史異體免疫研究時，也會有類似的支出。此外，根據我們與Prophylix AS(“Prophylix”)、瑞典孤兒Biovitrum AB(Publ)(“SOBI”)和Apibody AB(“Affibody”)的協議，我們有義務就某些開發和商業里程碑的實現以及由此產生的產品的銷售支付某些里程碑和特許權使用費。我們還可能花費大量資金開發實驗室測試，如果美國食品和藥物管理局(FDA)或其他醫療保健機構要求，我們還可能投入大量資金進行一項或多項配套診斷，以確定要納入我們臨牀試驗的患者或可能對我們的候選產品做出反應的患者。
根據我們目前的運營計劃，我們相信，截至2021年9月30日，我們現有的現金和現金等價物將足以滿足我們到2023年下半年的運營費用和資本支出需求。這一估計和我們對推進RLYB212、RLYB116和任何其他候選產品的臨牀前和臨牀開發的期望是基於可能被證明是錯誤的假設，我們可能會比預期更早耗盡我們可用的資本資源，或者我們的臨牀試驗可能更昂貴、更耗時或更難設計或
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比我們目前預期的要好。不斷變化的環境，包括任何意想不到的費用，可能會導致我們消耗資本的速度遠遠快於我們目前的預期，而且由於我們無法控制的情況，我們可能需要花費比目前預期更多的資金。由於存在許多風險和不確定性，與開發RLYB212、RLYB116或我們可能開發的任何候選產品相關的時間長度和活動範圍非常不確定，我們無法估計我們將需要多少實際資金用於開發、批准以及任何批准的營銷和商業化活動。我們未來的短期和長期資本需求，將視乎很多因素而定，包括但不限於：
我們將需要大量額外資金來推進我們候選產品的開發和潛在商業化，我們可以通過股權發行、債務融資、營銷和分銷安排以及其他合作、戰略聯盟和許可安排或其他來源籌集資金。視乎我們的業務表現、經濟氣候和市場情況，我們可能無法在需要時以可接受的條件籌集額外資金，甚至根本無法籌集資金。此外，新冠肺炎疫情正在影響全球經濟，特別是美國經濟，經濟低迷可能會嚴重且持續時間更長。新冠肺炎疫情導致的嚴重或持續的經濟低迷可能會給我們的業務帶來各種挑戰，包括金融市場的中斷，這可能會對我們在需要時或在可接受的條件下籌集額外資本(如果有的話)的能力產生不利影響。如果我們不能以可接受的條件籌集更多資金，我們可能需要大幅推遲、縮減或停止我們的一個或多個候選產品的開發，或者任何可能被批准上市的產品的商業化，我們可能會被迫停止運營。此外，試圖獲得額外的融資可能會轉移我們管理層從日常活動上的時間和注意力，並損害我們的候選產品開發努力。
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籌集額外資本可能會對我們的股東造成稀釋，限制我們的運營，或者要求我們放棄對我們的技術或候選產品的權利。
在此之前，如果我們從產品銷售中獲得了可觀的收入，我們預計將通過出售股權、債務融資、營銷和分銷安排以及合作、戰略聯盟和許可安排或其他來源來為我們的運營提供資金。我們目前沒有任何承諾的外部資金來源。此外，由於有利的市場條件或戰略考慮，我們可能會尋求額外的資本，即使我們認為我們目前或未來的運營計劃有足夠的資金。
如果我們未來通過出售股權或可轉換債務證券來籌集額外資本，您的所有權權益將被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他優惠，對您作為普通股股東的權利產生不利影響。此外，債務融資和優先股融資(如果有的話)可能涉及的協議可能包括限制或限制我們採取具體行動的能力的契約，例如招致額外債務、進行資本支出或宣佈股息。如果我們通過債務融資籌集額外資金，我們可能會受到公約的限制或限制我們採取具體行動的能力，例如招致額外債務、進行資本支出或宣佈股息，我們可能需要從任何運營現金流中拿出相當大一部分額外資金來支付這些債務的本金和利息。未來的任何債務，再加上我們的其他財務義務，可能會增加我們對總體經濟、行業和市場狀況不利變化的脆弱性，限制我們計劃或應對業務和行業變化的靈活性，並與債務較少或償債選擇更好的競爭對手相比，構成競爭劣勢。如果我們通過與第三方的合作、戰略聯盟或營銷、分銷或許可安排籌集更多資金，我們可能被要求放棄對我們的技術、知識產權、未來收入流或候選產品的寶貴權利，或者以可能對我們不利的條款授予許可證。此外，任何籌集資金的努力都可能使我們的管理層從他們的日常活動中分心，這可能會對我們推進研究計劃的能力產生不利影響。, 產品開發活動或候選產品。如果我們無法在需要時籌集更多資金，我們可能需要推遲、限制、減少或終止候選產品開發或未來的商業化努力。
我們的經營歷史有限，沒有藥品商業化的歷史，這可能會使我們很難評估未來的生存前景。
Rallybio成立於2018年1月，到目前為止，我們的業務僅限於為我們的公司提供資金和人員，識別、評估和收購或許可候選產品和技術，進行RLYB211的臨牀前研究和臨牀試驗，以及RLYB212和RLYB116的臨牀前研究，以及開發其他臨牀前和研究計劃的管道。我們尚未證明有能力成功完成大規模的關鍵臨牀試驗、獲得市場批准、製造商業規模的產品或安排第三方代表我們這樣做，或進行成功的產品商業化所需的銷售和營銷活動。因此，如果我們有更長的運營歷史或成功開發、獲得營銷批准和藥品商業化的歷史，對我們未來成功或生存能力的預測可能不會像應有的那樣準確。
此外，作為一家經營歷史有限的企業，我們可能會遇到不可預見的費用、困難、併發症、延誤等已知和未知的挑戰。我們最終需要從一家專注於研發的公司轉變為一家能夠支持商業活動的公司。我們在這樣的過渡中可能不會成功，因此，我們的業務可能會受到不利影響。
我們的季度和年度財務業績可能會波動，這使得我們的業績很難預測，並可能導致我們的業績達不到預期。
過去我們的財務狀況和經營業績千差萬別，未來由於多種因素的影響，我們的財務狀況和經營業績將繼續在季度和年度之間波動，其中許多因素是我們無法控制的。可能導致這些波動的與我們業務相關的因素包括以下因素，以及本Form 10-Q季度報告中其他地方描述的其他因素：
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由於這些和其他因素，我們不應依賴之前任何季度或年度的業績作為我們未來經營業績的指標，對我們經營業績的逐期比較可能不能作為我們未來業績的有意義的指標。在任何一個或多個特定季度，我們的經營業績都可能低於證券分析師或投資者的預期，這可能會導致我們的股價下跌。
我們使用淨營業虧損和所得税抵免結轉來抵消未來所得税負債的能力可能會受到一定的限制。
在我們的歷史上，我們招致了大量的NOL。在我們繼續產生應税損失的情況下，未使用的損失將結轉以抵消未來的應税收入(如果有的話)，直到這些未使用的損失到期。在2017年12月31日之後的納税年度中產生的NOL不受到期的影響。在2017年12月31日之後開始的納税年度中產生的聯邦NOL一般不能追溯到之前的納税年度，但根據冠狀病毒援助、救濟和經濟安全法(“CARE法案”)，在2017年12月31日之後到2021年1月1日之前的納税年度中產生的聯邦NOL可以追溯到發生虧損的納税年度之前的五個納税年度中的每一個年度。此外，2017年12月31日之後開始的應税年度產生的NOL的扣除額一般限於本年度應税收入的80%，然而，根據CARE法案，對於2021年1月1日之前的應税年度，2017年12月31日之後開始的應税年度產生的聯邦NOL的扣除額並不受此限制。我們還有大量的聯邦和州研發和其他税收抵免結轉，這些抵免在不同的日期到期。這些税收抵免結轉可能會到期，未使用，也不能用於抵消未來的所得税負債。此外，一般而言，根據修訂後的1986年美國國税法(以下簡稱“守則”)第382和383條的規定，公司發生“所有權變更”時，其使用變更前的NOL和税收抵免結轉來抵銷未來應税收入的能力受到限制。出於這些目的，, 所有權變更通常發生在一個或多個股東或股東羣體的合計股票所有權在規定的測試期內比其最低持股百分比增加50個百分點以上的情況下，這些股東或股東羣體至少擁有公司股票的5%。我們未來可能會因為股票的未來交易而經歷這樣的所有權變化，其中一些交易可能不在我們的控制範圍之內。如果我們經歷所有權變更，我們使用NOL和所得税抵免結轉的能力可能會進一步受到限制。由於這些原因，即使我們實現了盈利，我們也可能無法使用我們的NOL或税收抵免結轉的很大一部分。
與發現、開發、臨牀測試、製造和監管審批相關的風險
美國和其他國家持續的新冠肺炎疫情已經並可能進一步導致我們的臨牀前研究、臨牀試驗、製造和其他業務運營中斷，這可能會對我們的業務和我們普通股的市場價格產生不利影響。
持續的全球新冠肺炎疫情正在影響全球的經濟活動，尤其是美國的經濟活動，並帶來我們或我們的員工、承包商、供應商或其他合作伙伴可能在一段時間內被無限期阻止或延遲開展業務活動的風險，包括由於政府當局可能要求或強制採取的關閉、隔離和其他公共衞生措施。新冠肺炎的持續流行以及受影響國家政府採取的措施可能會擾亂供應鏈以及我們候選產品的藥品和成品的製造或運輸。
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臨牀前試驗或臨牀試驗導致醫療資源從臨牀前和臨牀試驗事務的開展轉移到關注大流行問題，限制旅行以中斷關鍵試驗活動，如試驗地點的啟動和監測，推遲向受影響地區的監管機構提交監管文件，或對我們獲得監管批准的能力或時間產生不利影響。這些行動在過去、現在和將來都會對我們的臨牀前研究、臨牀試驗、製造和其他業務運營產生負面影響，包括：
監管機構可能會重新分配資源，以應對新冠肺炎大流行，這將對我們取得進展和獲得監管批准的能力產生不利影響。此外，旨在限制與監管機構面對面互動的措施可能會干擾我們召開所需監管會議的能力，並限制提前提交文件所需的反饋。如果全球健康問題繼續阻礙FDA或其他監管機構進行定期檢查、審查或其他監管活動，可能會嚴重影響FDA及時審查和處理我們提交的監管文件的能力，這可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。
我們正在監測新冠肺炎疫情對我們的業務和財務報表的潛在影響。到目前為止，我們的資產賬面價值還沒有因為這場大流行而發生減值損失，我們也不知道有任何具體的相關事件或情況需要我們修改我們在財務報表中反映的估計。
我們不能確定新冠肺炎疫情對我們的業務和前景會產生什麼整體影響。新冠肺炎大流行將在多大程度上直接或間接影響我們的業務、運營結果、財務狀況和流動性(包括計劃和未來的臨牀試驗及研發成本)，將取決於具有高度不確定性的未來發展，包括可能出現的有關新冠肺炎的新信息、為遏制或治療它而採取的行動(包括疫苗的可獲得性、接種率和效力持續時間)、隨着病毒新毒株的演變而對Delta變異株或任何其它變異株的有效性以及相關影響的持續和強度。
我們在很大程度上依賴於RLYB212和RLYB116的成功，它們正在進行臨牀前的IND使能活動。如果我們不能開發、獲得監管機構對我們的候選產品的批准或成功地將其商業化，或者如果我們在這樣做方面遇到了重大延誤，我們的業務將受到實質性的損害。
我們的主要項目是早期臨牀開發或臨牀前IND使能活動，我們目前沒有任何產生收入的商業產品或任何其他收入來源。到目前為止，我們已經投資了一個
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我們在開發RLYB211和RLYB212以預防FNAIT和開發RLYB116方面投入了大量的努力和財政資源。我們未來的成功在很大程度上取決於我們成功完成候選產品的臨牀前和臨牀開發、獲得監管部門批准併成功商業化的能力，而這可能永遠不會發生。我們目前沒有獲準商業銷售的產品，也可能永遠無法開發出適銷對路的產品。
此外，我們於2021年7月在德國提交了RLYB212的CTA，我們預計將於2022年第一季度在德國啟動第一階段人體試驗，並計劃於2022年年中進行1b階段試驗的概念驗證數據。不能保證監管機構會接受我們提交的CTA，監管機構可能需要更多信息。在接受我們的CTA提交之前，我們還可能被要求進行額外的研究。RLYB212第一階段試驗的任何延遲都可能影響我們的產品開發時間表，導致成本增加，影響我們根據計劃獲得RLYB212上市批准的能力，並推遲商業化。
在獲得監管部門批准將我們的候選產品商業化銷售之前，我們必須通過漫長、複雜和昂貴的臨牀前研究和臨牀試驗，證明用於每個目標適應症的研究候選產品的安全性和有效性。失敗可能在臨牀前研究和臨牀試驗過程中的任何時候發生，而且由於我們的候選產品處於開發的早期階段，失敗的風險很高，我們可能永遠不會成功地開發出適銷對路的產品。
我們創造產品收入的能力將在很大程度上取決於我們候選產品的成功開發和最終商業化，而這可能永遠不會發生。我們候選產品正在進行的和未來的臨牀前研究和臨牀試驗可能沒有顯示出足夠的安全性或有效性，或者沒有足夠的質量來獲得或維持監管部門的批准。不能保證我們的任何候選產品，即使獲得批准，也將被證明是商業上可行的療法。
RLYB212和RLYB116是為皮下自我給藥而設計的。RLYB212和RLYB116的配方或物理性質最終可能被確定為不足以支持該給藥路線。如果皮下給藥是不可行的，那麼我們可能需要確定更多的配方或給藥途徑，這可能會推遲我們的臨牀試驗或商業化的啟動，並導致顯著的額外成本。此外，可能需要替代配方和給藥途徑，以將我們的候選產品與競爭對手區分開來，和/或確保獲得支持成功商業化的機會。
我們可能開發的候選產品的商業化將需要額外的臨牀前和臨牀開發；在多個司法管轄區(包括FDA和EMA)的監管和營銷批准；獲得製造供應、能力和專業知識；建立商業組織；以及重大的營銷努力。我們最先進的候選產品和其他候選產品的成功將取決於以下幾個因素：
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如果我們不能及時或根本實現這些因素中的一個或多個，我們可能會遇到重大延誤或無法成功地將我們的候選產品商業化，這將嚴重損害我們的業務。由於臨牀開發和監管審批過程的不確定性和耗時，我們可能無法成功開發我們的任何候選產品，並可能選擇停止開發我們的任何候選產品。如果我們停止某個候選產品的開發，我們將無法從該候選產品獲得預期收入，並且我們在該候選產品上的投資可能不會獲得任何回報。如果某一候選產品被證明對其靶向適應症沒有安全性和有效性，我們可能會出於臨牀原因停止使用該產品。在臨牀開發過程中，如果候選產品在患者所需的耐受劑量下沒有達到必要的療效，我們這個領域的公司通常需要停止這些候選產品的開發。此外，關於我們的候選產品的安全性、有效性和風險與益處的一些重要事實目前可能還不為我們所知。任何意想不到的安全事件或我們在臨牀試驗中未能產生足夠的數據來證明有效性，都可能導致候選產品未能通過臨牀開發。此外，即使該候選產品達到其安全性和有效性終點，我們也可能會因為各種原因而停止其開發，例如競爭環境或護理標準的變化以及我們資源的優先順序。
我們確定其他候選產品的努力可能不會成功。由於我們的資源和資金有限，我們必須優先開發某些候選產品，這些產品的選擇可能被證明是錯誤的，並對我們的業務產生不利影響。
我們戰略的一個重要組成部分是通過合作、收購或授權更多針對經過驗證的生物學的候選產品來擴大我們的渠道。我們還尋求在我們與艾斯卡有限公司(“艾斯卡”)的合資企業中確定和開發候選產品。如果我們無法確定其他潛在的候選產品，或未能與其他候選產品合作、收購或許可其他候選產品，我們的業務可能會受到嚴重損害。
開發更多候選產品的研究計劃需要大量的技術、財務和人力資源，無論它們最終是否成功。我們的努力最初可能在確定潛在適應症或候選產品方面顯示出希望，但由於幾個原因未能產生臨牀開發結果，包括：
由於我們的財力和人力資源有限，我們打算首先將重點放在有限適應症的研究計劃和候選產品上。因此，我們可能會放棄或推遲尋找其他候選產品或其他可能具有更大商業潛力或更大成功可能性的跡象。我們的資源分配決策可能會導致我們無法利用可行的商業產品或有利可圖的市場機會。
因此，不能保證我們能夠通過內部研究計劃為我們的候選產品確定額外的治療機會或開發合適的潛在候選產品，這可能會對我們未來的增長和前景產生實質性的不利影響。
臨牀前研究和臨牀試驗是昂貴的、耗時的、難以設計和實施的，而且涉及不確定的結果。我們進入臨牀試驗的任何候選產品可能不會在以後的臨牀試驗中取得有利的結果(如果有的話)，也不會獲得上市批准。我們可能會招致額外的費用或
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在完成我們的候選產品的開發和商業化過程中遇到延遲或最終無法完成的情況。
在獲得FDA、EMA或其他類似監管機構批准銷售我們的候選產品之前，我們必須完成臨牀前研究和廣泛的臨牀試驗，以證明我們候選產品的安全性和有效性。要為未來的候選產品啟動臨牀試驗，我們必須向FDA、EMA或其他類似的外國監管機構提交臨牀前研究結果，以及其他信息，包括有關化學、製造和控制(CMC)的信息以及我們建議的臨牀試驗方案，作為IND或類似監管文件的一部分，這些文件必須被FDA、EMA或其他適用的監管機構接受，然後我們才能進行臨牀開發。如果監管機構要求我們完成額外的臨牀前研究，或者我們被要求滿足其他監管機構的要求，例如為我們的FNAIT預防計劃獲得設備監管路徑的一致性，我們的臨牀試驗的開始可能會被推遲或阻止。即使在我們收到並納入這些監管機構的指導之後，FDA、EMA或其他監管機構也可能(I)不同意我們已滿足他們的要求以開始我們的臨牀試驗，(Ii)改變他們對我們的數據、試驗設計或所選臨牀終點的可接受性的立場，這可能要求我們完成額外的臨牀前研究或臨牀試驗，或(Iii)對批准提出比我們目前預期更嚴格的要求。
我們可能會在啟動和完成我們打算進行的任何臨牀試驗方面遇到延誤，我們不知道計劃中的臨牀前研究或臨牀試驗是否會按時開始，是否需要重新設計，是否會按時招募足夠數量的患者，或者是否會如期完成，或者根本不知道。我們可能會遇到許多不可預見的事件，這些事件可能會延遲或阻止我們完成當前的臨牀試驗或啟動和完成新的試驗，其中任何一項都可能會延遲或阻止我們獲得市場批准或將我們的候選產品商業化。這些活動包括但不限於：
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此外，新冠肺炎大流行造成的幹擾可能會增加我們在啟動、登記、進行或完成計劃中的和正在進行的臨牀試驗時遇到此類困難或延遲的可能性。如果臨牀試驗由我們、進行此類試驗的機構的IRBs或IECS、FDA、EMA或其他監管機構暫停或終止，或者由數據和安全監測委員會(DSMB)建議終止，我們也可能遇到延誤。這些主管部門可能會因幾個因素而暫停或終止臨牀試驗，或建議更改臨牀試驗，這些因素包括未按照法規要求或我們的臨牀規程進行臨牀試驗、未發現安全問題或不良副作用、未能證明使用藥物的益處、政府法規或行政措施的改變。此外，我們依賴並將依賴CRO和臨牀試驗地點來確保我們的臨牀試驗的適當和及時進行，雖然我們對他們承諾的活動有協議，但我們對他們的實際表現的影響有限，如標題為“-與我們對第三方的依賴有關的風險”一節所述。
我們的主要候選產品RLYB212和RLYB116仍在開發中，需要成功完成一項或多項註冊臨牀試驗，然後我們才能準備提交生物製品許可證申請(“BLA”)供FDA監管部門批准。我們不能肯定地預測我們是否或何時可能完成RLYB212或RLYB116的開發，提交一份BLA供監管部門批准，或者任何這樣的BLA是否會得到FDA的批准。
我們臨牀試驗的首席研究員可以不時地擔任我們的科學顧問或顧問，並獲得與此類服務相關的報酬。在某些情況下，我們可能需要向FDA報告其中一些關係。FDA可能會得出結論，我們與主要研究人員之間的財務關係造成了利益衝突，或以其他方式影響了臨牀試驗的解釋。因此，FDA可能會質疑在適用的臨牀試驗地點產生的數據的完整性，臨牀試驗本身的效用可能會受到威脅。這可能會導致FDA延遲批准或拒絕我們的上市申請，並可能最終導致我們的候選產品被拒絕上市批准。
如果我們的候選產品臨牀試驗延遲完成或終止，我們候選產品的商業前景將受到損害，我們從這些候選產品中獲得產品收入的能力將被推遲或阻止。此外，完成臨牀試驗的任何延誤都將增加我們的成本，減緩我們的候選產品開發和審批過程，並危及我們開始產品銷售和創造收入的能力。此外，許多導致或導致臨牀試驗終止或暫停，或臨牀試驗開始或完成延遲的因素，也可能最終導致我們的候選產品被拒絕獲得監管部門的批准。我們的臨牀試驗因此出現的任何延誤都可能縮短我們可能擁有獨家商業化候選產品權利的任何期限，我們的競爭對手可能會在我們之前將產品推向市場，我們候選產品的商業可行性可能會顯著降低。這些情況中的任何一種都可能嚴重損害我們的業務、財務狀況和前景。
在臨牀試驗中登記和保留患者是一個昂貴和耗時的過程，可能會因為我們無法控制的多種因素而變得更加困難或變得不可能，包括我們對罕見疾病的關注。
確定患者並使其有資格參與我們候選產品的臨牀試驗對我們的成功至關重要。根據他們的方案及時完成臨牀試驗取決於我們招募符合條件的患者參與測試我們候選產品的速度，以及我們是否有能力招募足夠數量的患者留在研究中，直到研究結束。臨牀試驗招募延遲通常會導致成本增加、產品開發延遲、技術有效性測試延遲、獲得監管部門批准或臨牀試驗終止延遲。我們可能無法招募足夠數量的患者來完成我們的任何臨牀試驗，即使一旦登記，我們也可能無法留住足夠數量的患者來完成我們的任何臨牀試驗。
臨牀試驗中患者的登記和保留取決於許多因素，包括：
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此外，我們可能很難確定和招募患者參加我們計劃的臨牀試驗，因為我們計劃評估我們當前候選產品的條件是罕見的疾病，我們預計可以用於臨牀試驗的患者池將是有限的。此外，由於對這些疾病的篩查沒有得到廣泛採用，而且在沒有篩查的情況下很難診斷這些疾病，因此我們可能很難找到符合資格參加我們的研究或試驗的患者。例如，RLYB211和RLYB212臨牀試驗的參與者具有罕見的HPA-1b/b基因型，我們可能很難確定這些臨牀試驗的參與者。此外，我們的RLYB116臨牀試驗將與其他臨牀試驗爭奪目前正在進行的陣發性睡眠性血紅蛋白尿(PNH)和全身性重症肌無力(GMG)臨牀試驗中的候選產品，這一競爭將減少我們可用的患者數量和類型，因為一些可能選擇參加我們的試驗的患者可能會轉而選擇參加由我們的競爭對手進行的試驗。此外，我們在任何候選產品的臨牀試驗中可能報告的任何負面結果都可能使我們很難或不可能在同一或類似候選產品的其他臨牀試驗中招募和留住患者。
在美國以外，我們成功啟動、登記和完成臨牀試驗的能力還面臨許多其他風險，包括：
如果我們不能招募足夠數量的合格患者參與臨牀試驗，我們可能無法啟動或繼續FDA、EMA或其他監管機構要求的臨牀試驗。如果我們難以招募足夠數量的患者來按計劃進行臨牀試驗，我們可能需要推遲、限制或終止正在進行或計劃中的臨牀試驗。計劃中的患者登記或保留的延遲或失敗可能會導致成本增加或計劃延遲，這可能會對我們開發候選產品的能力產生有害影響，或者可能使進一步的開發變得不可能。
我們可能會不時公佈或公佈的臨牀前研究、臨牀試驗或分析的結果，可能並不代表在以後的試驗中獲得的結果，我們可能公佈的任何中期結果可能與最終結果不同。
臨牀前研究、臨牀試驗或對此類試驗結果的分析可能不能預測以後的臨牀試驗結果。在以後的臨牀試驗中，候選產品可能無法顯示出期望的安全性和有效性特徵，儘管已經通過臨牀前研究和先前的臨牀試驗取得了進展，或者根據對早期試驗的數據的分析顯示了令人振奮的結果。晚期臨牀試驗可能包括更多的患者，並可能在其他重要方面與早期臨牀試驗不同，包括納入和排除標準、患者羣體、療效終點、給藥方案和統計設計的變化。我們的RLYB211的1/2期臨牀試驗是單盲的，因此很難預測血小板清除的速度將如何迅速導致預防FNAIT風險較高的孕婦的同種免疫，以及我們在此類試驗中觀察到的任何有利結果是否會在更大規模和更高級的臨牀試驗中重複。儘管早些時候的結果令人振奮，但由於缺乏療效或不良安全性，生物製藥行業的一些公司在後期臨牀試驗中遭受了重大挫折。此外，基於臨牀結果分析(如前瞻性和臨時性結果分析)的有希望的數據得出的結論可能會在隨後的臨牀試驗中被證明是不正確的，這些臨牀試驗具有預先指定的終點，或者可能被監管機構認為不夠充分。我們相信，我們的RLYB211第1/2期臨牀試驗的數據已經證明瞭我們建議的作用機制的概念證明，並支持將RLYB212推進到臨牀試驗中，但是，我們不能保證RLYB212的臨牀試驗結果將與RLYB212相似。即使我們按計劃完成後來的臨牀試驗, 我們不能確定他們的結果是否足以支持獲得監管部門批准的安全性和有效性要求，因此，我們的臨牀開發計劃可能會受到實質性的損害。
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此外，我們宣佈或公佈的臨牀試驗的臨時、“頂線”和初步數據可能會隨着更多患者數據的獲得或進行額外的分析而發生變化。在這類臨牀試驗中獲得的數據要經過額外的審計和核實程序，在這些程序之後，這些臨時數據可能與最終數據有很大的不同。
我們開發的任何候選產品或其管理，可能會導致嚴重的不良事件或不良副作用，這可能會停止其臨牀開發，推遲或阻止上市審批，或者，如果獲得批准，將要求它們退出市場，包括安全警告，或以其他方式限制其銷售。
我們開發的任何候選產品引起的不良事件或不良副作用可能會導致我們或監管機構或IRBs、IECS或DSMB(如果適用)中斷、推遲或停止臨牀試驗，如果我們尋求批准任何此類候選產品，可能會導致更嚴格的標籤，FDA強制實施風險評估和緩解策略(REMS)計劃，或者FDA、EMA或其他類似外國監管機構推遲或拒絕監管批准。此外，與我們的候選產品相關的管理流程或相關程序也可能導致不良副作用。即使我們確定嚴重不良事件與研究治療無關，此類事件也可能影響患者招募或入選患者完成試驗的能力。我們進行的任何臨牀試驗的結果都可能揭示出嚴重的、不可接受的嚴重程度和普遍的副作用。例如，補體抑制劑在設計上具有免疫抑制作用，在某些情況下，可能會給健康狀況嚴重受損的患者使用。因此，服用RLYB116可能會使患者更容易受到感染。RLYB116患者長期服用RLYB116可能會導致免疫反應，導致不良反應或損害活動和/或療效。患者可能會對藥物產生過敏反應和/或產生針對RLYB116的抗體，或者可能需要接種腦膜炎球菌疫苗和預防性抗生素。引起不良反應或削弱RLYB116活性的免疫反應可能會導致我們的開發計劃延遲或終止。
一些在早期試驗中最初顯示出治療前景的潛在療法後來被發現會產生副作用，阻礙它們的進一步發展。此外，副作用可能會影響患者招募或登記患者完成試驗的能力，或導致潛在的臨牀試驗或產品責任索賠。臨牀試驗人員在認識或管理我們的候選產品的潛在副作用方面培訓不足或失敗，可能會導致患者受傷或死亡。此外，臨牀試驗的本質是利用潛在患者羣體的樣本。由於受試者數量和暴露時間有限，我們的候選產品或競爭對手的罕見而嚴重的副作用可能只有在更多的患者接觸到該藥物時才會被發現。
如果我們或其他人後來發現我們在產品獲得批准後開發的任何候選產品所造成的不良副作用，可能會導致幾個負面後果，這可能會對我們的業務造成實質性損害，包括：
我們無法預測我們的候選產品是否會對人體造成毒性，從而排除或導致基於臨牀前研究或早期臨牀試驗的監管批准被撤銷。即使副作用並不妨礙該藥物獲得或維持上市批准，但由於與其他療法相比，該藥物的耐受性，不良副作用可能會阻礙市場對批准產品的接受。這些事件中的任何一項都可能阻止我們實現或保持對候選產品的市場接受度(如果獲得批准)，並可能嚴重損害我們的業務、運營結果和前景。
FDA、EMA和類似的外國監管機構的監管審批過程漫長、耗時，而且本質上是不可預測的，如果我們最終無法獲得RLYB212、RLYB116或我們任何其他候選產品的監管批准，我們的業務將受到實質性損害。
在美國，在獲得FDA的BLA或新藥申請(“NDA”)批准之前，我們不允許銷售候選產品。獲得BLA和NDA批准的過程非常昂貴，通常需要數年時間，而且根據涉及的產品的類型、複雜性和新穎性，可能會有很大不同。審批政策或法規可能會改變，FDA和其他監管機構在審批過程中擁有相當大的自由裁量權，包括有權因多種原因推遲、限制或拒絕批准候選產品。此外，FDA可能要求批准後的臨牀試驗或研究作為批准的條件，這也可能是昂貴的。
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FDA批准有限的適應症或帶有所需警告語言的批准，如方框警告，可能會嚴重影響我們成功營銷我們的候選產品的能力。FDA還可能要求採用要求處方者培訓、上市後註冊的REMS，或以其他方式限制這些產品的營銷和傳播。FDA可能會通知我們，要獲得RLYB212的上市批准，需要經過批准的設備，包括配套的診斷程序。伴隨診斷作為醫療設備受到監管，必須單獨獲得FDA的批准才能上市。我們的某些候選產品將依賴於輸送系統，如PFSS、筆式注射器和/或自動注射器，並可能最終作為藥物/設備組合產品進行監管。儘管FDA和類似的外國監管機構已經建立了組合產品的審查和批准制度，但由於監管時間限制和產品開發和批准過程中的不確定性，我們可能會在候選產品的開發和商業化方面遇到延誤。儘管在候選產品的臨牀開發上投入了大量時間和費用，但如果需要，我們的候選產品或配套診斷永遠不能獲得監管部門的批准。假設臨牀開發成功，我們打算在美國以外的國家尋求產品批准，包括歐洲。因此，我們將受到EMA以及這些國家其他監管機構的監管。
在大量正在研發的藥物中，只有一小部分成功完成了監管審批程序，並已商業化。這一漫長的審批過程，以及未來臨牀試驗結果的不可預測性，可能會導致我們無法獲得監管部門的批准，無法將我們的候選產品推向市場，我們可能會被迫放棄對候選產品的開發努力，這將嚴重損害我們的業務、運營結果和前景。
獲得FDA、EMA和其他可比的外國監管機構批准所需的時間是不可預測的，但通常需要在臨牀試驗開始後多年，並取決於許多因素。此外，在候選產品的臨牀開發過程中，批准政策、法規或獲得批准所需的臨牀數據的類型和數量可能會發生變化，並且可能因轄區而異。我們沒有獲得任何候選產品的監管批准，也可能永遠不會獲得任何候選產品的監管批准。
在獲得在美國或國外將候選產品商業化的批准之前，我們必須向FDA、EMA或其他類似的外國監管機構證明，這些候選產品對於其預期用途是安全有效的。從臨牀前研究和臨牀試驗獲得的數據容易受到不同解釋的影響，監管機構可能不會像我們那樣對我們的數據進行有利的解釋，這可能會進一步推遲、限制或阻止開發工作、臨牀試驗或上市批准。即使我們相信我們候選產品的臨牀前或臨牀數據足以支持批准，這些數據也可能不足以支持FDA、EMA和其他類似監管機構的批准。
例如，我們建議使用我們的FNAIT自然歷史同種異體免疫研究中的真實數據來支持我們的開發計劃和RLYB212的相關法規提交。具體地説，自然歷史研究數據將幫助我們評估不同種族和民族特徵的婦女中FNAIT風險較高的婦女的頻率，以及這些婦女發生HPA-1a異基因免疫的情況。我們可能提交的支持上市批准申請的自然歷史研究和其他真實世界證據可能不會被FDA、EMA或其他類似的外國監管機構接受。
FDA、EMA或其他類似的外國監管機構可以延遲、限制或拒絕批准RLYB212、RLYB116或我們開發的或要求我們進行額外臨牀前或臨牀試驗的任何其他候選產品，或出於許多原因放棄計劃，包括但不限於：
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我們從未獲得過候選產品的市場批准。FDA可能會拒絕接受我們為我們的候選產品提交的任何BLAS或NDA進行實質性審查，或者可能在審查我們的數據後得出結論，認為我們的申請不足以獲得我們候選產品的上市批准。如果FDA不接受或批准我們候選產品的BLAS或NDA，可能會要求我們進行額外的臨牀、臨牀前或製造驗證研究，並提交數據，然後才會重新考慮我們的申請。根據這些或任何其他FDA要求的研究的範圍，我們提交的任何BLA或NDA的批准可能會被推遲或阻止，或者可能需要我們花費比可用的資源更多的資源。FDA也有可能認為，如果進行並完成額外的研究，可能不足以批准我們的BLA或NDA。在獲得營銷批准方面的任何延誤或無法獲得，都將阻礙我們將候選產品商業化、創造收入以及實現和維持盈利能力。
我們的候選產品針對罕見疾病和疾病，RLYB212和RLYB116的市場機會如果獲得批准，可能比我們預期的要小。因此，我們的商業機會可能有限，而且由於我們候選產品的目標人羣是罕見疾病，我們必須能夠成功識別患者並佔據相當大的市場份額，才能實現盈利和增長。
我們的候選產品針對罕見疾病和疾病。我們正在開發用於潛在預防FNAIT的RLYB212，根據母親中存在HLA DRB3*01：01陽性和HPA-1a陰性抗體以及胎兒中HPA-1a陽性的情況，我們估計在美國、加拿大、英國、其他主要歐洲國家和澳大利亞，每年有超過22,000名孕婦面臨FNAIT的高風險。關於RLYB116，我們估計在美國大約有4700名PNH患者和多達6萬名GMG患者。我們對符合條件的患者數量的預測是基於我們的信念和估計。這些估計是從各種來源得出的，包括科學文獻、人口統計和市場研究，可能會被證明是不正確的。此外，新的來源可能會顯示符合條件的患者的估計數量發生變化，患者數量可能會低於預期。此外，我們當前計劃或未來候選產品的潛在可尋址患者羣體可能有限，或者可能無法接受我們候選產品的治療，新患者可能變得越來越難以識別或接觸到。例如，即使我們獲得了FDA對RLYB212或RLYB116的批准，該藥物也可能被批准用於比我們目前預期的更有限的目標人羣。此外，即使我們為任何候選產品獲得了相當大的市場份額，如果獲得批准，我們候選產品的潛在目標人羣也是罕見疾病的潛在目標人羣，我們可能永遠不會實現盈利。
此外，在許多情況下，對於我們的候選產品正在開發用於潛在治療的適應症，沒有或僅有有限的篩查或診斷測試。例如，要在有患這種罕見疾病風險的母親中成功預防FNAIT，需要確定胎兒中HPA-1陰性、HLA DRB3*01：01陽性和HPA-1a陽性的孕婦。與合作伙伴合作，我們可能會開發篩查和診斷測試，以幫助我們識別處於風險中的個人，FDA、EMA或其他類似的外國監管機構可能會要求我們這樣做。缺乏篩查和診斷測試，再加上某些衞生保健提供者對我們可能尋求治療的罕見疾病的認識往往有限，這往往意味着適當的
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診斷可能需要數年時間才能確定(或者可能永遠不會對某些患者做出適當的診斷)。因此，即使我們的候選產品之一被批准用於商業銷售，我們也可能因為難以確定符合條件的患者而無法增加收入。不能保證我們的任何計劃都能有效地識別將從我們的候選產品中受益的患者，即使我們能夠確定候選產品可以幫助的患者，我們的候選產品最終可能治療的患者數量可能比我們預期的要少，他們可能無法接受我們的候選產品治療，或者新患者可能變得越來越難以識別，所有這些都可能對我們的增長和創收能力產生不利影響，並對我們的運營結果和業務產生不利影響。此外，即使在我們能夠擴大接受治療的患者數量的情況下，這一數字也可能被在給定時期內停止使用適用產品的患者數量所抵消，從而導致患者淨流失和潛在的收入減少。
FDA、EMA或其他類似的外國監管機構可以要求批准或批准體外診斷或配套診斷設備，作為批准任何需要或將從此類測試中獲得商業利益的候選產品的條件。如果不能及時或根本地成功驗證、開發和獲得配套診斷的監管許可或批准，可能會損害我們的藥物開發戰略，我們可能無法認識到任何此類候選產品的商業潛力。
如果RLYB212或我們的任何其他候選產品的安全和有效使用依賴於體外診斷，則FDA通常在批准我們的候選產品的同時，要求批准或批准該測試(稱為配套診斷)。開發和批准這類診斷的過程既耗時又昂貴。伴隨診斷提供了對安全有效使用相應治療產品至關重要的信息，作為醫療設備，它受到FDA、EMA和其他類似外國監管機構的監管，在商業化之前需要與治療批准分開的監管批准。在商業化之前，伴隨診斷提供對相應治療產品的安全和有效使用至關重要的信息，它們作為醫療設備受到FDA、EMA和其他類似外國監管機構的監管。FDA此前曾要求進行體外診斷測試，旨在選擇對候選產品有反應的患者，以便在批准候選治療藥物的同時獲得上市前批准(“PMA”)。PMA過程，包括臨牀前和臨牀數據的收集，以及FDA提交和審查，可能需要幾年或更長時間。它包括嚴格的上市前審查，在此期間，申請人必須準備並向FDA提供關於該設備的安全性和有效性的合理保證，以及關於該設備及其組件的信息，其中包括設備設計、製造和標籤。設備投放市場後，仍需遵守重要的法規要求，包括開發、測試、製造、分銷、營銷、促銷、標籤、進口、出口、記錄保存和不良事件報告等方面的要求。
鑑於我們在開發和商業化體外診斷設備(包括配套診斷測試)方面的經驗有限，我們不打算在內部開發此類測試，因此將依賴於第三方合作者在開發這些體外診斷測試並獲得批准方面的持續合作和努力。我們可能無法與提供商達成安排，為RLYB212的註冊試驗或RLYB212的商業化開發篩查和/或診斷測試，或以商業合理的條款這樣做，這可能會對RLYB212的開發或商業化產生不利影響和/或延遲。我們和我們未來的合作者在開發和獲得此類測試的批准方面可能會遇到困難，包括與選擇性/特異性、分析驗證、重複性或臨牀驗證相關的問題。我們的合作者開發或獲得監管部門對體外診斷測試的批准的任何延遲或失敗都可能延遲或阻止RLYB212或我們的任何其他候選產品的批准。此外，我們、我們的合作者或第三方可能會遇到生產困難，這可能會限制此類測試的供應，他們和我們都可能難以接受醫生使用此類測試。我們相信，將篩查和治療納入臨牀實踐指南對於市場準入、第三方付款人報銷、在醫療實踐中的利用和商業成功都很重要。我們的合作者和我們可能都很難將這種篩查和/或診斷測試納入臨牀實踐指南。如果這樣的測試不能獲得市場的接受，如果RLYB212被批准用於商業銷售，它將對我們從銷售(如果有的話)中獲得收入的能力產生不利影響。, 或任何其他需要體外診斷測試的經批准的產品。此外，與我們簽約的任何合作者或第三方可決定不商業化或停止銷售或製造我們預期用於產品候選開發和商業化的測試，否則我們與該合作者或第三方的關係可能終止。我們可能無法與其他供應商達成安排，以獲得替代體外診斷測試的供應，用於我們候選產品的開發和商業化，或者以商業合理的條款這樣做，這可能會對我們候選產品的開發或商業化產生不利影響和/或延遲。
我們面臨着來自生物技術和製藥公司的激烈競爭，如果我們不能有效競爭，我們的經營業績將受到影響。
生物技術和製藥行業競爭激烈，容易受到重大而迅速的技術變革的影響。我們的成功在很大程度上取決於我們在成本效益的基礎上獲得、開發和獲得新產品的營銷批准，併成功地將它們推向市場的能力。如果我們開發的候選產品獲得批准，我們將
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面臨着激烈的競爭。有許多公共和私人生物製藥公司、大學、政府機構和其他研究機構積極參與產品的研究和開發，這些產品可能與我們的產品候選產品相似，或者面向類似的市場。製藥、生物科技和診斷行業的合併和收購可能會導致更多的資源集中在少數競爭對手身上。這些競爭對手還在建立臨牀試驗地點和臨牀試驗的患者註冊方面與我們競爭，以及在獲得與我們的計劃相輔相成或必要的技術方面展開競爭。規模較小或處於早期階段的公司也可能被證明是重要的競爭對手，特別是通過與大型和成熟公司的合作安排。此外，尋求開發和商業化與我們的候選產品競爭的產品和療法的公司數量可能會增加。然而，我們尋求建立具有關鍵差異化屬性的產品組合，以在我們目標市場提供競爭優勢。我們認為RLYB212可能是預防FNAIT的一流抗體，目前還不存在基於直接機制的臨牀競爭。我們的第二個候選產品RLYB116在治療PNH和GMG患者方面面臨着來自多家公司的競爭，其中包括由Alexion製藥公司(“Alexion”)銷售的Soliris和Ultomiris。如果我們成功開發RLYB116並將其商業化(如果獲得批准)，這種療法可能會與目前市場上銷售的藥物(包括Soliris和Ultomiris)以及未來可能出現的任何新療法競爭，或可能與之聯合使用。
競爭可能會使我們開發的任何候選產品過時、競爭力下降或不經濟。此外，我們的競爭對手開發的候選產品可能被證明比我們的候選產品更安全或更有效。除其他事項外，我們的競爭對手可能：
如果我們因為上述任何一個原因而不能有效地競爭，我們的業務將受到實質性的損害。
由於資金短缺或全球健康問題導致的FDA和其他政府機構的中斷可能會阻礙他們聘用和留住關鍵領導層和其他人員的能力，或者以其他方式阻止新產品和服務的及時開發或商業化，這可能會對我們的業務產生負面影響。
FDA審查和批准新產品的能力可能會受到各種因素的影響，包括政府預算和資金水平、僱用和留住關鍵人員以及接受用户費用支付的能力，以及法律、法規和政策變化以及其他可能影響FDA履行日常職能的能力的事件。因此，該機構的平均審查時間近年來一直在波動。此外，政府對資助研發活動的其他政府機構的資助也受到政治過程的影響，這一過程本質上是不穩定和不可預測的。
FDA和其他機構的中斷也可能會減緩必要的政府機構審查或批准新藥所需的時間，這將對我們的業務產生不利影響。例如，在過去幾年中，包括從2018年12月22日開始的35天內，美國政府已經多次關門，某些監管機構，如FDA，不得不讓關鍵員工休假，並停止關鍵活動。如果政府長期停擺，可能會嚴重影響FDA及時審查和處理我們提交的監管文件的能力，這可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。
為應對新冠肺炎疫情，2020年3月10日，美國食品藥品監督管理局宣佈有意推遲對國外製造設施的大部分檢查，2020年3月18日，美國食品藥品監督管理局暫時推遲對國內製造設施的例行監督檢查。隨後，2020年7月10日，FDA宣佈打算恢復對國內製造設施的某些現場檢查，但須遵循基於風險的優先順序制度。Fda打算使用這種基於風險的評估系統來確定在特定地理區域內可能發生的監管活動的類別，從關鍵任務檢查到恢復所有監管活動。
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活動。2021年4月，美國食品和藥物管理局發佈了關於其在新冠肺炎大流行期間處理檢查的額外指導意見，解決了食品和藥物管理局可能要求進行遠程互動評估的情況。雖然參與遠程互動評估是自願的，但拒絕FDA的指導可能會阻礙FDA及時做出監管決定的能力(例如，關於用於支持未決申請的臨牀試驗的充分性或申請中描述的藥物生產操作的充分性)。為應對新冠肺炎疫情，美國以外的監管機構也可能實施類似的限制或其他政策措施。如果政府長期停擺，或者如果全球健康問題繼續阻礙FDA或其他監管機構進行定期檢查、審查或其他監管活動，可能會嚴重影響FDA或其他監管機構及時審查和處理我們提交的監管文件的能力，這可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。
即使我們在美國獲得FDA對候選產品的批准，我們或我們當前或未來的合作者可能永遠不會在任何其他司法管轄區獲得對候選產品的批准或將其商業化，這將限制我們實現其全部市場潛力的能力。
為了在特定司法管轄區銷售任何產品，我們或我們當前或未來的合作伙伴必須在各個國家的基礎上建立並遵守眾多不同的安全和功效法規要求。美國FDA的批准並不確保其他國家或司法管轄區可比監管機構的批准。然而，未能在一個司法管轄區獲得批准可能會對我們或我們的合作者在其他地方獲得批准的能力產生負面影響。此外，在一個國家進行的臨牀試驗可能不會被其他國家的監管機構接受，一個國家的監管批准並不能保證任何其他國家的監管批准。
審批流程因國家而異，可能涉及額外的產品測試和驗證以及額外的行政審查期。尋求外國監管機構的批准可能會給我們帶來困難和增加成本，並需要額外的臨牀前研究或臨牀試驗，這可能是昂貴和耗時的。各國的監管要求可能有很大差異，可能會推遲或阻止我們的產品在這些國家推出。我們沒有任何候選產品在任何司法管轄區(包括國際市場)獲準銷售，我們也沒有在國際市場獲得監管批准的經驗。如果我們或我們的合作伙伴未能遵守國際市場的監管要求，或未能獲得並保持所需的批准，或者如果國際市場的監管批准被推遲，我們的目標市場將會減少，我們將無法充分發揮我們開發的任何產品的市場潛力。
即使我們的任何候選產品獲得監管部門的批准，我們仍將面臨廣泛和持續的監管要求和義務，以及持續的監管審查，這可能會導致大量額外費用，如果我們未能遵守監管要求或遇到任何候選產品出現意想不到的問題，我們可能會受到處罰。
我們獲得市場批准的任何候選產品，以及該產品的製造流程、批准後的臨牀前和臨牀試驗、標籤、包裝、分銷、不良事件報告、儲存、記錄保存、出口、進口以及廣告和促銷活動等，都將受到FDA和其他監管機構的廣泛和持續的要求。這些要求包括提交安全和其他上市後信息和報告、機構註冊和藥品上市要求、繼續遵守現行良好製造規範(CGMP)、有關向醫生分發樣品的要求以及記錄保存和良好實驗室規範(“GLP”)，以及非臨牀研究和我們在批准後進行的任何臨牀試驗的GCP要求。
FDA還可能要求進行昂貴的上市後研究或臨牀試驗和監測，以監測產品的安全性或有效性。此外，FDA嚴密監管藥品批准後的營銷和促銷，以確保藥品只針對批准的適應症銷售，並以與批准的標籤規定一致的方式銷售。如果我們銷售我們的產品的用途超出其批准的適應症或與FDA批准的標籤不符，我們可能會受到FDA和其他聯邦和州執法機構(包括司法部)的標籤外營銷執法行動的影響。違反“聯邦食品、藥物和化粧品法”(“FDCA”)和其他法規，包括“虛假索賠法”，以及其他國家與處方產品促銷和廣告有關的同等法律，也可能導致調查或指控違反聯邦、州和其他國家的醫療欺詐和濫用法律以及州消費者保護法。即使後來確定我們沒有違反這些法律，我們也可能面臨負面宣傳、為我們的行為辯護的鉅額費用，以及不得不將大量管理資源轉移到其他事務上。
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此外，稍後發現我們的產品、製造商或製造流程出現以前未知的不良事件或其他問題，或未能遵守法規要求，可能會產生各種結果，包括但不限於：
如果我們獲得FDA對RLYB212或RLYB116的批准，在我們獲得批准並將這些候選產品商業化後，可能會首先出現我們之前的臨牀試驗中未發現的安全風險。任何新的上市後不良事件都可能嚴重影響我們銷售藥物的能力，並可能要求我們召回並停止產品的商業化。此外，如果任何驗證性上市後試驗未能確認RLYB212或RLYB116的臨牀概況或臨牀益處，FDA可能會撤回其批准，這將對我們的業務造成實質性損害。
我們也無法預測美國或國外未來的立法或行政或行政行動可能產生的政府監管的可能性、性質或程度。此外，FDA、EMA和其他類似監管機構的政策可能會改變，可能會頒佈額外的政府法規，阻止、限制或推遲監管部門對候選產品的批准，或者增加商業化的成本和監管負擔。如果我們緩慢或無法適應現有要求的變化或新要求或政策的採用，或者如果我們無法保持法規遵從性，我們可能會失去我們可能獲得的任何營銷批准，我們可能無法實現或保持盈利，這將對我們的業務、前景、財務狀況和運營結果產生不利影響。此外，我們或任何合作者不遵守法規要求(包括安全監控或藥物警戒)也可能導致重大的經濟處罰，這將對我們的業務造成不利影響。
我們可能會為我們的候選產品尋求快速通道認證、突破性治療認證或優質認證，但我們可能不會收到任何此類認證，即使我們獲得了此類認證，此類認證實際上也可能不會帶來更快的開發或監管審批流程。
如果一種藥物用於治療嚴重或危及生命的疾病，而非臨牀或臨牀數據顯示有潛力解決這種疾病未得到滿足的醫療需求，則候選產品可能有資格獲得FDA快速通道認證，贊助商必須申請這一資格。Fast Track產品的贊助商可能會與FDA有更頻繁的互動，在某些情況下，FDA可能會在申請完成之前啟動對Fast Track產品申請部分的審查。我們可以提交RLYB212和RLYB116的快速通道指定申請。FDA擁有廣泛的自由裁量權，是否授予這一稱號，我們可能不會獲得。此外，即使我們獲得Fast Track認證，Fast Track認證也不能確保我們將獲得營銷批准或在任何特定時間範圍內獲得批准。與傳統的FDA程序相比，我們可能不會體驗到快速通道指定的更快的開發或監管審查或批准過程。此外，如果FDA認為我們的臨牀開發項目的數據不再支持快速通道的指定，它可能會撤銷該指定。快速通道指定本身並不能保證符合FDA優先審查程序的資格。
我們還可能為RLYB212或其他候選產品尋求突破性療法指定，如果未來的結果支持這樣的指定。突破性療法被定義為一種藥物(包括生物藥物)，旨在單獨或與一種或多種其他藥物聯合治療嚴重疾病，初步臨牀證據表明，該藥物可能在一個或多個臨牀重要終點顯示出比現有療法有實質性改善的效果，例如在臨牀開發早期觀察到的實質性治療效果。被指定為突破性療法的產品的贊助商有資格接受FDA關於建立有效的
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藥物開發計劃，一項涉及高級管理人員的組織承諾，可能有資格進行滾動審查。被FDA指定為突破性療法的藥物也可能有資格獲得其他快速審查計劃，包括加速批准和優先審查，如果在BLA或NDA提交給FDA時得到臨牀數據的支持。
指定為突破性療法是FDA的自由裁量權。因此，即使我們認為RLYB212符合被指定為突破性療法的標準，FDA也可能不同意，而是決定不做出這樣的指定。即使我們獲得了突破性療法的指定，與根據FDA常規程序考慮批准的藥物相比，獲得此類指定可能不會帶來更快的開發或監管審查或批准過程，也不能確保FDA最終批准。此外，即使RLYB212有資格成為突破性療法，FDA稍後也可能決定RLYB212不再符合資格條件，或者決定FDA審查或批准的時間段不會縮短。
在歐盟，(“歐盟”)我們可能會在未來為我們的一些候選產品尋求優質稱號。PRIME是一項自願計劃，旨在加強EMA的作用，以加強科學和監管支持，以優化開發，並加快對具有解決未得到滿足的醫療需求的潛力的重大公共衞生利益的新藥的評估。該計劃專注於針對歐盟沒有令人滿意的治療方法的疾病的藥物，或者即使存在這樣的方法，它也可能提供比現有治療方法更大的治療優勢。PRIME僅限於正在開發且未在歐盟獲得授權的藥品，申請人打算通過集中程序申請初始上市授權申請。要被接受為Prime，候選產品必須符合基於可以證實聲明的信息的主要公共健康利益和治療創新方面的資格標準。優質認證的好處包括任命一名CHMP報告員，在營銷授權申請之前提供持續的支持和幫助積累知識，在關鍵開發里程碑進行早期對話和科學建議，以及有可能對產品進行加速審查，這意味着縮短了在申請過程中較早發佈的批准意見的審查時間。PRIME使申請者能夠請求並行的EMA科學建議和健康技術評估建議，以促進及時進入市場。即使我們的任何候選產品都獲得了Prime認證，與傳統的EMA程序相比，該認證可能不會帶來實質上更快的開發過程、審查或批准。進一步, 獲得優質稱號並不保證或增加EMA授予市場授權的可能性。
我們可能無法獲得或無法維持與孤兒藥物指定相關的好處，包括潛在的市場排他性。如果我們的競爭對手能夠獲得構成相同藥物的產品的孤兒藥物獨家經營權，並與RLYB212和RLYB116或我們的任何其他候選產品具有相同的適應症，我們可能在很長一段時間內無法讓競爭對手的產品獲得適用監管機構的批准。
包括美國和歐盟在內的一些司法管轄區的監管機構可能會將相對較少患者羣體的藥物指定為孤兒藥物。根據美國孤兒藥物法案，如果一種藥物是用於治療罕見疾病或疾病的藥物，FDA可以將其指定為孤兒藥物。在美國，這種藥物通常被定義為每年患者人數不到20萬人，或者在美國患者人數超過20萬人，而在美國，沒有合理的預期可以從美國的銷售中收回開發藥物的成本。在歐盟，EMA的孤兒藥物產品委員會(Committee For Orphan Medicinal Products)評估和歐盟委員會(European Commission)批准的孤兒藥物指定主要是為了促進產品的開發，這些產品旨在診斷、預防或治療一種威脅生命或慢性衰弱的疾病，在歐盟，這種疾病的影響不超過每10000人中就有5人。此外，考慮中的產品適用於歐盟授權沒有令人滿意的診斷、預防或治療方法的情況，或者，如果存在此類方法，則表明該醫藥產品將對受該情況影響的人有重大益處。FDA和歐盟委員會都已經批准了RLYB211和RLYB212的孤兒藥物名稱，用於治療FNAIT。我們可能會在美國和歐盟為我們的其他候選產品申請孤兒藥物稱號，但可能不會成功。不能保證FDA或EMA的孤兒藥物產品委員會會考慮為我們申請或重新申請的任何適應症指定孤兒，也不能保證我們能夠保持這樣的指定。在美國, 孤兒藥物指定使一方有權獲得財政激勵，如為臨牀試驗費用、税收優惠和用户費用減免提供贈款資金的機會。孤兒藥物指定既不會縮短藥物的開發時間或監管審查時間，也不會在監管審查或批准過程中給藥物帶來任何優勢。
如果具有孤兒藥物指定的候選產品隨後獲得了其具有該指定的適應症的第一次上市批准，則該產品有權享有一段市場排他期，這使得EMA或fda不能在該時間段內批准同一藥物或生物製劑的同一孤兒指定的另一營銷申請，除非在有限的情況下，如顯示該產品的臨牀優越性。
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具有孤兒藥品專營權或製造商不能保證足夠的產品數量。在美國，專營期為七年。在歐洲，適用的專營期為10年，但如果產品不再符合孤兒指定標準，或者如果該產品的利潤足夠高，因此市場專有性不再合理，則在歐洲，這種專有期可以縮短為6年。此外，如果FDA後來確定指定請求存在重大缺陷，或者如果製造商無法保證足夠數量的藥物來滿足患有這種罕見疾病或疾病的患者的需求，則可能會失去孤兒藥物在美國的獨家營銷權。同樣，在歐盟，如果原始孤兒醫藥產品的營銷授權持有人無法供應足夠數量的醫藥產品，市場排他性可能會被打破。此外，在美國和歐盟，如果一種不同的藥物隨後被批准上市，與我們獲得上市批准的任何候選產品的適應症相同或相似，我們可能會面臨更激烈的競爭，失去市場份額，而不考慮孤兒藥物的獨家經營權，這隻會防止同一適應症的“相同”藥物獲得批准。
我們可能會尋求FDA加速批准我們的一個或多個候選產品。FDA的加速批准，即使批准了我們的任何候選產品，也可能不會帶來更快的開發或監管審查或審批過程，也不會增加我們的候選產品獲得上市批准的可能性。
我們未來可能會為我們的一個或多個候選產品尋求加速審批。根據加速審批計劃，FDA可以在確定候選產品對合理地可能預測臨牀益處的替代終點或中間臨牀終點產生影響後，對設計用於治療嚴重或危及生命的疾病的候選產品給予加速批准，該候選產品提供比現有療法更有意義的治療益處。作為批准的一項條件，FDA要求獲得加速批准的產品的贊助商進行上市後的一項或多項驗證性臨牀試驗。此外，FDA目前要求將宣傳材料預先提交FDA審查，作為加速批准的條件。
在為我們的任何候選產品尋求加速批准之前，我們打算徵求FDA的反饋，否則將評估我們尋求並獲得加速批准的能力。不能保證在我們對反饋和其他因素進行評估後，我們將決定尋求或提交保密協議以獲得加速批准或任何其他形式的加速開發、審查或批准。此外，如果我們決定提交加速審批申請，不能保證這種提交或申請會被接受，也不能保證FDA將確定候選產品是否有資格獲得加速審批或批准加速審批。如果我們的候選產品未能獲得任何計劃的加速審批，將導致我們的候選產品商業化的時間更長，如果獲得批准，可能會增加我們候選產品的開發成本，並可能損害我們在市場上的競爭地位。如果我們的任何候選產品獲得加速批准，FDA可能會撤銷加速批准，其中包括驗證該產品的預期臨牀益處所需的驗證性試驗未能驗證該益處，或者如果此類試驗沒有進行盡職調查。撤銷任何加速審批都可能嚴重損害我們的業務。
雖然RLYB211和RLYB212已被FDA指定為罕見兒科疾病藥物產品，但我們為這些產品提交的任何營銷申請都可能沒有資格發放罕見兒科疾病優先審查券。
在美國，RLYB211和RLYB212已被FDA指定為罕見的兒科疾病藥物產品。在罕見兒科疾病藥物產品的營銷申請獲得批准後，收到罕見兒科疾病指定是有資格獲得罕見兒科疾病優先審查憑證的先決條件。優先審閲憑證可用於獲得對否則將沒有資格接收優先審閲的未來營銷申請的優先審閲。優先審查將FDA對營銷申請採取行動的目標從提交之日起從10個月縮短到6個月，以獲得原始的BLA或NDA。作為使用優先審查憑證來獲得對其自身的營銷申請之一的優先審查的替代方案，接收優先審查憑證的罕見兒科疾病藥物產品的贊助商也可以將該憑證出售或以其他方式轉讓給另一家公司。只要進行轉讓的贊助商尚未提交依賴於優先審查憑證的申請，則在使用該憑證之前，該憑證可以被進一步轉移任何次數。如果獲獎的罕見兒科疾病產品在批准之日起一年內沒有在美國銷售，FDA還可以撤銷任何罕見兒科疾病優先審查憑證。
不能保證，如果我們提交併獲得RLYB211或RLYB212或未來可能獲得罕見兒科疾病指定的任何其他候選產品的批准，我們將收到罕見兒科疾病優先審查券。除了獲得罕見兒科疾病指定外，為了獲得罕見兒科疾病優先審查憑證，NDA或BLA必須獲得優先審查，依賴於檢查兒科人羣和該人羣藥物劑量的研究得出的臨牀數據，不尋求在最初的罕見兒科疾病產品申請中批准不同的成人適應症，以及用於不包含先前批准的有效成分的藥物。根據目前的法定日落條款，即使營銷申請符合所有
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在這些要求中，FDA只能在2026年9月30日之前，並且只有在批准的產品在2024年9月30日之前獲得罕見兒科疾病藥物產品指定的情況下，才能授予憑證。我們不能確定我們的任何罕見兒科疾病指定產品是否會在法定日落日期(如果有的話)之前獲得批准。此外，即使我們認為我們的營銷申請符合其他要求，在獲得批准後有資格獲得優先審查券，FDA也可能不同意。
我們開發的任何候選產品的成功商業化在一定程度上將取決於監管機構和私人健康保險公司建立保險和報銷的程度。如果我們的候選產品未能獲得或維持覆蓋範圍和報銷，如果獲得批准，可能會限制我們或我們的合作者營銷這些產品的能力，並降低我們或我們的合作者的創收能力。
我們有能力通過政府醫療保健計劃(如Medicare和Medicaid、私人健康保險公司和其他第三方付款人)為任何候選產品獲得保險和報銷，這對大多數患者能夠負擔得起處方藥至關重要。因此，監管機構、私人健康保險公司和其他第三方付款人對使用我們產品的產品或程序實現可接受的承保和報銷水平的能力，將影響我們成功地將我們開發的任何候選產品商業化的能力。如果我們的候選產品獲得營銷批准，我們不能確定這些候選產品是否可以獲得保險和報銷，任何可能獲得的報銷可能不夠充分，或者未來可能會減少或取消。
此外，美國政府和第三方付款人加大力度限制或降低醫療成本，可能會導致第三方付款人限制新批准產品的承保範圍和報銷水平，因此，他們可能無法為我們商業化的任何產品支付或提供足夠的付款。我們預計，由於管理式醫療保健的趨勢以及額外的立法、行政或監管變化，我們將面臨與銷售我們的候選產品相關的定價壓力。總體上，醫療成本的下行壓力變得很大，特別是處方藥和生物製品以及外科手術和其他治療，新產品在成功進入市場方面面臨越來越大的挑戰。除了安全性和有效性之外，第三方支付者越來越多地挑戰價格，並審查新產品的成本效益。為了獲得或維持任何當前或未來產品的保險和報銷，我們可能需要進行昂貴的藥物經濟學研究，以證明我們產品的醫療必要性和成本效益。這些研究將是獲得監管部門批准所需研究的補充。
在美國，第三方付款人之間沒有統一的產品承保和報銷政策。因此，產品的承保範圍和報銷範圍因付款人而異，第三方付款人決定承保某一特定產品並不能確保其他付款人也會提供類似的承保範圍。此外，確定第三方付款人是否將為產品提供保險的過程通常與設置此類產品的價格或確定一旦批准保險後付款人將為產品支付的報銷費率的過程是分開的。因此，承保範圍確定過程通常是一個耗時且昂貴的過程，需要我們分別為每個付款人提供使用我們的候選產品的科學和臨牀支持，而不能保證將獲得承保範圍和報銷金額，或者不同付款人之間的承保範圍和報銷金額是一致的。此外，有關報銷的規章制度經常變化，在某些情況下是在短時間內通知的，我們認為這些規章制度很可能會發生變化。如果無法獲得報銷或僅限量報銷，我們可能無法成功地將我們的候選產品商業化，也可能無法為我們的候選產品獲得滿意的財務回報。
我們或我們的合作者還可能在美國以外受到廣泛的政府價格管制和其他市場監管，我們相信其他國家對成本控制舉措的日益重視已經並將繼續給醫療產品的定價和使用帶來壓力。在許多國家，作為國家衞生系統的一部分，醫療產品的價格受到不同的價格控制機制的制約。其他國家允許公司固定自己的醫療產品價格，但監控公司的利潤。額外的外國價格控制或定價法規的其他變化可能會限制我們或我們的合作者能夠對我們或我們的合作者商業化的產品收取的費用。因此，在美國以外的市場，我們或我們的合作者商業化產品的報銷可能會比美國減少，可能不足以產生商業上合理的收入和利潤。
即使我們開發的候選產品獲得了市場批准，它也可能無法獲得醫生、患者、第三方付款人或醫學界其他人的接受，這是商業成功所必需的。
即使我們的候選產品獲得監管部門的批准，它們也可能無法獲得醫生、患者、醫療保健付款人和醫療界的市場認可。商業上的成功在很大程度上還將取決於我們候選產品的覆蓋範圍和報銷情況，以及第三方的相關篩查和/或診斷測試
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付款人，包括私人保險提供商和政府付款人。如果我們的產品被批准用於商業銷售，各種因素將影響我們的候選產品是否被市場接受，包括但不限於：
市場是否接受我們的候選產品在很大程度上取決於患者和醫生對我們的候選產品是安全有效的治療方法的看法，以及他們是否願意使用篩查和/或診斷測試來識別我們療法的高危目標人羣。人們對任何產品的看法也會受到對同類產品或具有相似作用機制的競爭對手產品的看法的影響。因為我們預計，如果獲得批准，我們候選產品的銷售將在可預見的未來產生幾乎所有的收入，如果我們的候選產品未能獲得市場認可，將損害我們的業務，並可能需要我們尋求額外的融資。
如果獲得批准，我們作為生物製品被監管的候選產品可能會面臨通過簡化的監管途徑獲得批准的生物仿製藥的競爭。
2009年生物製品價格競爭和創新法案(“BPCIA”)是作為“患者保護和平價醫療法案”(“ACA”)的一部分頒佈的，目的是為批准生物相似和可互換的生物製品建立一個簡短的途徑。監管途徑為FDA建立了審查和批准生物相似生物製品的法律權威，包括根據生物相似物與批准的生物製品的相似性，可能將其指定為“可互換的”生物製劑。根據BPCIA，參考生物製品被授予12年的數據獨佔權，由該產品首次獲得許可之時起計，FDA將不會接受基於該參考生物製品的生物相似或可互換產品的申請，直到該參考產品首次獲得許可之日起計4年。此外，FDA對生物相似產品的批准可能要到該參考產品首次獲得許可之日起12年後才能生效。在這12年的專營期內，另一家公司仍然可以開發並獲得競爭生物的批准，只要他們的BLA不依賴於參考產品、贊助商的數據或以生物相似申請的形式提交申請。這項法律很複雜，FDA仍在解釋和實施。因此，它的最終影響、實施和意義是不確定的，FDA採取的任何新政策或程序都可能對我們生物製品未來的商業前景產生實質性的不利影響。
我們認為，我們開發的任何根據BLA在美國被批准為生物製品的候選產品都應該有資格獲得12年的專營期。然而，由於國會的行動或其他原因，這種排他性可能會縮短，或者FDA不會將主題產品候選產品視為競爭產品的參考產品，這可能會比預期更早地創造生物相似競爭的機會。此外，一旦獲得批准，生物相似物將在多大程度上以類似於非生物製品的傳統仿製藥替代的方式取代任何一種參考產品，這將取決於一些仍在發展中的市場和監管因素。由於日益激烈的競爭和定價壓力，批准我們的候選產品生物相似可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。
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如果FDA、EMA或其他類似的外國監管機構批准我們任何獲得上市批准的小分子研究產品的仿製藥版本，或者這些機構在批准這些產品的仿製藥版本之前沒有給予我們的產品適當的獨家專利期，我們產品的銷售(如果獲得批准)可能會受到不利影響。
一旦NDA獲得批准，其涵蓋的產品就成為FDA出版物“具有治療等效性評估的已批准藥物產品”(俗稱“橙皮書”)中的“參考清單藥物”。製造商可以通過在美國提交簡化的新藥申請(“ANDA”)來尋求參考上市藥物的仿製藥的批准。為了支持ANDA，仿製藥製造商不需要進行臨牀試驗來評估安全性和有效性。相反，申請人一般必須證明其產品具有與參考上市藥物相同的有效成分、劑型、強度、給藥途徑、使用條件或標籤，並且仿製藥與參考上市藥物具有生物等效性，即其在體內的吸收速度和程度相同。仿製藥推向市場的成本可能比參考上市藥物低得多，生產仿製藥的公司通常能夠以更低的價格提供這些產品。因此，隨着仿製藥的推出，任何品牌產品或參考上市藥物的銷售額中通常有很大一部分會流失到仿製藥。
在參考上市藥物的任何適用的非專利專有期到期之前，FDA不得批准仿製藥的ANDA。FDCA為含有新化學物質的新藥提供了五年的非專利專有期。具體地説，在授予這種排他性的情況下，ANDA在五年期滿之前不得向FDA提交ANDA，除非提交的文件附有第四段證明，證明涵蓋參考上市藥物的專利無效或不會受到仿製藥的侵犯，在這種情況下，申請人可以在參考上市藥物獲得批准四年後提交申請。
如果我們的產品獲得批准，仿製藥製造商可能會在我們獲得的任何適用的專營期到期後尋求推出仿製藥，即使我們仍然擁有此類產品的專利保護。我們的產品可能面臨仿製版產品的競爭，這可能會對我們未來的收入、盈利能力和現金流產生實質性的不利影響，並極大地限制我們從對這些候選產品的投資中獲得回報的能力。
如果我們不能單獨或與第三方合作建立銷售、營銷和分銷能力，我們開發的任何候選產品如果獲得批准，都可能無法成功商業化。
為了營銷和成功商業化我們開發的任何候選產品(如果獲得批准)，我們必須建立我們的銷售和營銷能力，或者與第三方就這些服務進行合作。我們目前沒有銷售、營銷或分銷能力，作為一家公司，我們也沒有營銷產品的經驗。如果我們將我們的任何可能獲得批准的候選產品商業化，我們將需要在罕見疾病治療領域建立一支內部營銷組織和銷售隊伍，這將需要大量的支出、管理資源和時間。建立我們自己的銷售和營銷能力涉及巨大的費用和風險，包括我們招聘、培訓、留住和適當激勵足夠數量的合格人員、產生足夠的銷售線索、為我們的銷售和營銷團隊提供足夠的渠道接觸可能開我們產品處方的醫生、有效管理分散在不同地理位置的銷售和營銷團隊的能力，以及其他不可預見的成本和開支。我們將不得不與其他製藥和生物技術公司在招聘、聘用、培訓和再培訓營銷和銷售人員方面展開競爭。候選產品開發過程中的任何失敗或延遲，如果影響候選產品的預期商業化時間或導致候選產品無法商業化，都可能導致我們過早或不必要地產生高昂的商業化費用。如果我們不能留住或重新定位我們的銷售和營銷人員，我們的投資就會損失。
如果獲得批准，我們還可以合作銷售和營銷我們的候選產品。在我們依賴合作者進行銷售和營銷活動的程度上，我們獲得的任何收入都將取決於這些合作者的銷售和營銷團隊的成功，以及合作者對我們產品的優先排序和遵守適用的法規要求，並且不能保證合作者的努力一定會成功。如果我們不能建立自己的銷售和營銷團隊，或合作將我們開發的候選產品商業化，如果獲得批准，我們可能會被迫推遲候選產品的商業化，或者縮小我們的銷售或營銷活動的範圍，這將對我們的業務、經營業績和前景產生不利影響。
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與我們對第三方的依賴有關的風險
我們打算繼續獲得或獲得其他候選產品的許可權，或與第三方合作開發和商業化我們的候選產品。我們可能無法成功識別和收購業務或資產、授權知識產權或建立和維護合作，這可能會極大地限制我們成功開發和商業化其他候選產品的能力(如果有的話)，而這些交易可能會擾亂我們的業務、導致我們股東的股權稀釋或減少我們的財務資源。
我們於2019年從Prophylix手中獲得了RLYB211和RLYB212的所有權利，並於2019年從SOBI手中獲得了RLYB116和RLYB114的所有權利。我們還與ExScience a成立了合資企業，開發治療罕見疾病的小分子療法。我們產品開發方法的一個重要組成部分是獲取或獲得候選產品、產品或技術的許可權，收購其他業務或與第三方進行合作。我們可能不能以優惠的條件進行這種交易，或者根本不能。任何此類收購、許可或合作可能不會增強我們的競爭地位，分析師、投資者、客户或與我們有關係的其他第三方可能會對這些交易持負面看法。我們可能會決定產生與收購相關的債務，或授權或發行我們的普通股或其他股權證券作為收購的對價，這將減少我們現有股東的持股比例。我們可能會因被收購企業未發現的負債而蒙受損失，這些債務不在我們可能從被收購企業的賣家那裏獲得的賠償範圍之內。此外，我們可能無法以有效、及時和無中斷的方式將收購的人員、技術和運營成功集成到我們現有的業務中。這類交易還可能轉移管理層對日常職責的注意力，增加我們的支出，減少我們可用於運營和其他用途的現金。我們無法預測未來收購或許可證內交易的數量、時間或規模，也無法預測任何此類交易可能對我們的經營業績產生的影響。
我們可能無法實現當前或未來任何協作的預期收益，其中每個協作都涉及或將涉及許多風險，包括：
如果任何合作者未能及時履行其責任，或者根本不履行其責任，我們與該合作相關的研究、臨牀開發、製造或商業化工作可能會被推遲或終止，或者我們可能需要承擔原本應由我們的合作者負責的費用或活動。如果我們無法以可接受的條款建立和維持合作，或無法成功擺脱終止的合作，我們可能不得不推遲或停止我們的一個或多個候選產品的進一步開發，自費進行開發和商業化活動，或者尋找其他資金來源，這將對我們的臨牀開發計劃和業務產生重大不利影響。如果我們不能建立和維護與我們的候選產品相關的合作關係，我們將承擔所有相關的風險和成本
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對於任何這類候選產品的開發，我們可能需要尋求額外的資金，僱傭更多的員工，以及以其他方式開發我們沒有預算的專業知識。這可能會對我們候選產品的開發和商業化產生負面影響。
在確定和收購業務或資產、授權知識產權以及為我們的候選產品尋找合適的合作伙伴方面，我們可能會面臨激烈的競爭，談判過程可能既耗時又複雜。為了使我們能夠成功地與候選產品合作，潛在合作者必須根據我們正在尋求的條款以及其他產品或候選產品可從其他公司獲得許可或與其他公司合作相關的條款，認為這些候選產品在他們認為有吸引力的市場上具有經濟價值。我們在收購業務或資產或與合作者合作方面的成功可能取決於我們的成功產品開發歷史或感知能力。即使我們在收購業務或資產、授權知識產權或建立合作方面取得了成功，我們也可能無法成功開發此類候選產品或技術，或者無法保持此類合作，例如，如果候選產品的開發或審批被推遲，或已批准產品的銷售令人失望。
我們依賴一個由有限數量的員工和第三方組成的中央團隊，他們在整個組織內提供各種管理、研發和其他服務，這給運營帶來了挑戰，可能會對我們的業務產生不利影響。
截至2021年9月30日，我們擁有31名全職員工，我們依賴他們提供我們的子公司和ExSciences a合資企業之間共享的各種行政、研發、業務發展和其他支持服務。我們集中團隊的規模可能會限制我們投入足夠的人員、時間和資源來支持我們所有子公司和ExSciences a合資企業的運營，包括它們的研發活動、財務、會計和報告事項的管理，以及對我們的第三方供應商和合作夥伴的監督。如果我們的集中團隊或執行此類職能的第三方供應商和合作夥伴不能在整個組織中提供足夠的管理、研發或其他服務，我們的業務、財務狀況和運營結果可能會受到損害。
我們的員工和獨立承包商，包括主要調查人員、CRO、顧問、供應商和我們可能從事的與開發和商業化相關的任何第三方，可能會從事不當行為或其他不當活動，包括不遵守法規標準和要求，這可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。
我們的員工和獨立承包商(包括首席調查人員、CRO、顧問、供應商和我們可能從事的與研究、開發、監管、製造、質量保證和其他藥品功能及商業化相關的任何第三方)的不當行為可能包括故意、魯莽或疏忽的行為或未經授權的活動，這些行為或未經授權的活動違反了：(I)FDA和其他類似監管機構的法律和法規，包括那些要求向這些機構報告真實、完整和準確信息的法律；(Ii)製造標準；(Iii)數據隱私、安全、欺詐和濫用以及其他醫療法律法規；或(Iv)要求報告真實、完整和準確的財務信息和數據的法律。具體地説，醫療保健行業的銷售、營銷和商業安排受到旨在防止欺詐、不當行為、回扣、自我交易和其他濫用行為的廣泛法律法規的約束。這些法律法規可能會限制或禁止廣泛的定價、折扣、營銷和促銷、銷售佣金、客户激勵計劃和其他業務安排。受這些或其他法律約束的活動還可能涉及不當使用或歪曲在臨牀試驗過程中獲得的信息、在臨牀前研究或臨牀試驗中創造虛假數據，或非法挪用藥品，這些都可能導致監管制裁，並對我們的聲譽造成嚴重損害。識別和阻止員工和其他第三方的不當行為並不總是可能的。, 我們為檢測和防止此類活動而採取的預防措施可能無法有效控制未知或無法管理的風險或損失，或保護我們免受因未能遵守此類法律或法規而引起的政府調查或其他行動或訴訟。此外，我們還面臨這樣的風險，即個人或政府機構可能會指控此類欺詐或其他不當行為，即使沒有發生。如果對我們或他們提起任何此類訴訟，而我們未能成功為自己辯護或維護我們的權利，這些訴訟可能會對我們的業務和運營結果產生重大影響，包括施加重大的民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、可能被排除在參與Medicare、Medicaid、其他美國聯邦醫療保健計劃或其他司法管轄區的醫療保健計劃之外、個人監禁、其他制裁、合同損害、聲譽損害、利潤減少和未來收益減少，以及削減我們的業務。
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我們的臨牀前研究和臨牀試驗目前依賴並將依賴第三方生產藥物物質，我們希望繼續這樣做，將我們可能開發的任何獲準上市的候選產品商業化。我們還依賴並將依賴第三方設計和製造與RLYB212相關的配套診斷程序以及可能需要配套診斷程序的任何其他候選產品。我們對第三方的依賴可能會增加我們沒有足夠數量的此類藥物、候選產品或我們可能開發和商業化的任何產品的風險，或者我們無法以可接受的成本獲得此類供應，這可能會延遲、阻止或損害我們的開發或商業化努力。
我們有製造經驗的人員有限，我們沒有生產RLYB211、RLYB212和RLYB116或任何其他候選產品的設施。相反，我們依賴並預計將繼續依賴合同製造商供應cGMP-RLYB211、RLYB212和RLYB116的藥品物質和藥品，以及我們開發的任何其他候選產品，並在未來用於商業供應。與我們自己製造候選產品相比，依賴第三方可能會讓我們面臨更大的風險。
我們可能無法與第三方製造商建立必要的供應協議，或無法以可接受的條件這樣做。即使我們能夠與第三方製造商達成協議，依賴第三方製造商也會帶來額外的風險，包括：
第三方製造商可能無法遵守cGMP規定或美國以外的類似監管要求。任何不遵守cgmp或其他法規要求的情況，或由於我們的設施或第三方的設施或運營未能符合法規要求或未通過任何監管機構檢查而導致的我們候選產品的製造、填充、包裝或儲存過程中出現的延遲、中斷或其他問題，都可能嚴重削弱我們開發候選產品和將其商業化的能力，包括導致我們的候選產品在臨牀試驗中的可用性出現重大延誤，或臨牀試驗的終止或暫停，或者延遲或阻止市場申請的提交或批准。此外，我們或我們的第三方製造商未能遵守適用的法規可能會導致對我們實施制裁，包括罰款、禁令、民事處罰、延誤、暫停或撤回批准、吊銷許可證、扣押或召回候選產品或藥品、運營限制和刑事起訴，任何這些都可能對我們的藥品供應產生重大不利影響，並損害我們的業務、財務狀況、運營結果和前景。
雖然我們對製造活動進行監督，但我們控制合同製造組織(“CMO”)執行製造活動的能力有限，目前或將依賴CMO遵守CMO生產候選產品的cGMP要求。因此，我們面臨候選產品可能存在製造缺陷或未能遵守監管要求的風險，而我們對此的防範能力有限。CMOS還可能有相互競爭的義務，使他們無法及時製造我們的候選產品。如果CMO不能成功製造符合我們規格和法規要求的藥物物質，我們將無法獲得或保持監管部門對我們候選產品在臨牀試驗中的使用或用於商業分銷的批准(如果獲得批准)。此外，我們對我們的CMO保持足夠的質量控制、質量保證和合格人員的能力的控制有限，我們沒有參與制定我們的CMO的政策和程序。
用於生產我們候選產品的設施和工藝都要接受FDA、EMA和其他類似外國機構的檢查。如果FDA、EMA或其他類似的外國監管機構發現這些設施存在缺陷或不批准這些設施來生產我們的候選產品，或者如果它撤回任何此類批准或在未來發現缺陷，我們可能需要尋找替代製造設施或進行額外的研究，這將推遲我們的開發計劃，並嚴重影響我們開發、獲得監管部門批准或將我們的候選產品商業化(如果獲得批准)的能力。此外，CMO可能會因為我們無法控制的因素而違反他們與我們現有的協議。他們還可以在成本高昂或對我們不方便的情況下終止或拒絕續簽協議。尋找新的CMO或第三方供應商涉及額外成本，需要我們管理層的時間和精力。此外，新的CMO開始工作時通常會有一個過渡期。
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我們候選產品的供應或生產我們候選產品所需的原材料的供應出現任何重大延誤，都可能會大大推遲我們的臨牀試驗和潛在的監管部門對我們候選產品的批准。如果我們不能及時找到合適的CMO或其他可接受的解決方案，我們的臨牀試驗可能會推遲，或者我們的商業活動可能會受到損害。
我們依賴並將繼續依賴CMO從第三方供應商購買生產我們候選產品所需的原材料。我們對CMO收購這些原材料的過程或時機的控制能力有限。新冠肺炎大流行也可能對我們的CMO獲取原材料的能力產生影響。此外，我們目前還沒有就這些原材料的生產達成任何協議。原材料的供應可能會不時中斷，我們不能確定是否可以在合理的時間框架內以可接受的成本獲得替代供應，或者根本不能。此外，如果獲得批准，原材料供應中斷可能會推遲我們候選產品的商業發佈，或者導致供應短缺，這將削弱我們從銷售候選產品中獲得收入的能力。原材料成本和費用的增長也可能會削弱我們生產候選產品的成本效益能力。我們可用於生產候選產品的原材料供應商數量有限，我們可能需要評估替代供應商，以防止可能中斷候選產品的生產。此外，我們的候選產品使用小規模生產的藥物物質，這可能會限制我們與替代供應商達成協議的能力。
作為我們候選產品生產的一部分，我們的CMO和第三方供應商應遵守並尊重他人的知識產權和專有權利。如果CMO或第三方供應商未能獲得適當的許可，或在向我們提供服務的過程中侵犯、挪用或以其他方式侵犯他人的知識產權或專有權利，我們可能不得不尋找替代CMO或第三方供應商或針對侵權索賠進行抗辯，如果獲得批准，上述任何一種情況都將嚴重影響我們開發、獲得監管部門批准或將我們的候選產品商業化的能力。此外，新冠肺炎疫情對我們為開發候選產品獲得充足供應的能力的影響程度將取決於病毒傳播的嚴重程度和持續時間，以及為遏制新冠肺炎或治療其影響而採取的行動。
此外，鑑於我們在開發和商業化配套診斷軟件方面的經驗有限，我們不打算在內部開發配套診斷軟件，因此如果需要，我們將依賴第三方合作者在開發和獲得配套診斷軟件批准方面的持續合作和努力。依賴這些第三方合作者使我們面臨風險，因為我們對他們的活動控制有限，包括他們遵守cGMP法規或類似的外國要求，FDA或類似的外國監管機構對他們的製造設施進行檢查，他們獲得、維護和保護開發和製造配套診斷程序所需的知識產權，同時不侵犯其他人的知識產權。我們或我們的第三方合作者還需要為任何伴隨診斷採購原材料，包括獲得足夠的數量，以便廣泛採用測試和RLYB212的潛在商業啟動(如果獲得批准)，我們可能依賴我們的合作者來確定和獲得可靠的原材料來源。我們的合作者還可能違反與我們的協議，或以其他方式不能令我們滿意，這可能會影響我們候選產品的開發時間表，如果我們需要過渡到新的第三方夥伴診斷合作伙伴，我們可能會產生額外的成本和延遲。
我們依賴並將繼續依賴第三方來進行、監督和監控我們的臨牀前研究和臨牀試驗。如果我們不能有效地監督和管理這些第三方，如果他們沒有成功地履行合同職責，或者他們的表現不令人滿意，這可能會損害我們的業務。
我們依賴並將繼續依賴CRO、CRO簽約供應商和臨牀試驗地點來確保我們的臨牀試驗的正確和及時進行。我們對CRO臨牀開發活動的依賴限制了我們對這些活動的控制，但我們仍然有責任確保我們的每一項試驗都按照適用的方案以及法律、法規和科學標準進行。
我們和我們的CRO將被要求遵守臨牀前研究的GLP要求和臨牀試驗的GCP要求。監管機構通過定期檢查試驗發起人、主要研究人員和臨牀試驗地點來執行GCP要求。如果我們或我們的CRO未能遵守GCP要求，在我們的臨牀試驗中產生的臨牀數據可能被認為是不可靠的，FDA、EMA或其他類似的外國監管機構可能會要求我們在批准上市申請之前進行額外的臨牀試驗。我們不能向您保證，在特定監管機構檢查後，該監管機構將確定我們的任何臨牀試驗符合GCP要求，可能需要大量患者。我們的CRO、調查人員、CMO或其他第三方未能遵守監管要求或未能招募足夠的患者，可能會推遲正在進行或計劃中的臨牀試驗，或要求我們重複臨牀試驗，這將延誤監管審批過程。我們或我們承諾的第三方未能遵守監管要求也可能導致罰款，
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負面宣傳，以及民事和刑事制裁。此外，如果這些第三方中的任何一方違反了聯邦或州欺詐和濫用或虛假索賠法律法規或醫療保健隱私和安全法，我們的業務可能會受到牽連。
我們的CRO、供應商和臨牀試驗研究人員不是我們的員工，我們無法控制他們是否為我們的臨牀試驗投入了足夠的時間和資源。這些第三方也可能與其他商業實體有關係，包括我們的競爭對手，他們可能還在為這些實體進行臨牀試驗或其他藥物開發活動，這可能會損害我們的競爭地位。我們面臨CRO和參與我們的臨牀前研究和臨牀試驗的其他第三方可能未經授權披露或挪用我們的知識產權的風險，這可能會降低我們的商業祕密保護，並允許我們的潛在競爭對手訪問和利用我們的專有技術。如果我們的CRO和參與我們試驗的其他第三方未能成功履行其合同職責或義務，或未能滿足預期的截止日期，或者如果他們獲得的臨牀數據的質量或準確性因未能遵守我們的臨牀方案或法規要求或任何其他原因而受到影響，我們的臨牀試驗可能會被延長、延遲或終止，並且我們可能無法獲得監管部門對我們開發的任何候選產品的批准，或無法成功將其商業化。因此，我們的財務業績和我們開發的任何候選產品的商業前景都將受到損害，我們的成本可能會增加，我們創造收入的能力可能會被推遲。
如果我們與任何CRO的關係終止，我們可能無法與其他CRO達成安排，或以商業上合理的條款這樣做。更換或增加額外的CRO涉及大量成本，需要管理層的時間和精力。此外，當新的CRO開始工作時，也有一個自然的過渡期。因此，延遲會發生，這可能會對我們滿足期望的臨牀開發時間表的能力產生重大影響。雖然我們打算謹慎地管理與CRO的關係，但不能保證我們在未來不會遇到挑戰或延誤，也不能保證這些延誤或挑戰不會對我們的業務、財務狀況和前景產生不利影響。
與醫療保健法和其他法律合規性事項相關的風險
頒佈和未來的醫療立法可能會增加我們獲得候選產品的營銷批准並將其商業化的難度和成本(如果獲得批准)，並可能影響我們可能設定的價格。
在美國和其他司法管轄區，我們預計醫療保健系統已經並將繼續有大量的立法和監管變化，以及其他擬議的變化，這些變化可能會影響我們未來的運營結果。特別是，美國聯邦和州一級已經並將繼續採取一些舉措，尋求降低醫療成本和提高醫療質量。例如，2010年3月，ACA頒佈，極大地改變了政府和私營保險公司為醫療保健融資的方式。ACA通過擴大醫療補助和實施個人醫療保險覆蓋範圍來擴大醫療保健覆蓋範圍。ACA還向品牌處方藥和生物製劑(指定為孤兒藥物除外)的製造商徵收年費，幷包括改變政府醫療保健計劃下藥品的覆蓋範圍和報銷範圍。這些變化包括擴大醫療補助藥品退税計劃，提高製造商根據該計劃必須支付的法定最低退税，以及新的聯邦醫療保險D部分覆蓋缺口折扣計劃，要求製造商在覆蓋空白期內向符合條件的受益人提供適用品牌藥品談判價格的銷售點折扣，以換取聯邦醫療保險D部分下的藥物覆蓋。在特朗普政府執政期間，正在努力修改或廢除醫療改革法案的全部或某些條款。例如，2017年底頒佈了税改立法，取消了根據ACA對從2019年開始不維持強制醫療保險覆蓋範圍的個人的税收處罰。ACA也受到了司法挑戰。例如，在2021年6月, 最高法院駁回了對ACA合憲性的挑戰，理由是提出挑戰的州和個人沒有法律地位。
除了ACA，還有正在進行的醫療改革努力，包括最近的一些行動。最近的一些醫療改革努力尋求解決與新冠肺炎大流行相關的某些問題，包括擴大聯邦醫療保險下的遠程醫療覆蓋範圍，加快或提前向醫療保健提供者支付醫療保險，以及向提供者支付新冠肺炎相關費用和收入損失。其他改革努力影響藥品的定價或支付，這是特朗普政府的一個重點。例如，在ACA之後，醫療補助藥品回扣計劃受到法律和法規的改變，在覆蓋差距期間，Medicare Part D品牌藥品製造商必須向Medicare Part D受益人提供的折扣從50%增加到70%。2020年底和2021年初發布了幾項法規，其中一些已經並可能繼續受到審查和法律挑戰。例如，法院暫時禁止對聯邦醫療保險(Medicare)B部分涵蓋的部分藥物實施新的“最惠國”支付模式，該模式將於2021年1月1日生效，並將根據國際藥品價格限制支付，美國衞生與公眾服務部(CMS)內的醫療保險和醫療補助服務中心(CMS)隨後表示，該規則將不會實施
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而不需要進一步的規則制定。作為另一個例子，聯邦反回扣法規下的法規修訂將取消對製藥製造商向PBM和醫療計劃提供的傳統Medicare Part D折扣的保護。上述聯邦反回扣法規的修訂最初計劃於2022年生效，但現在已被推遲到2023年。
從特朗普政府過渡到拜登政府後，醫保改革的性質和範圍仍不確定，但早期的行動表明，在特朗普政府執政期間採取的行動既有挑戰，也有額外的變化。拜登總統暫時停止實施在特朗普政府向拜登政府過渡之前發佈的尚未生效的新規(其中包括多項醫保改革)，以便新政府進行審查。通過行政命令，拜登總統指示聯邦機構重新考慮限制美國人獲得醫療保健的規則和其他政策，並考慮採取行動保護和加強這種獲得醫療保健的機會。拜登總統在競選總統期間支持降低處方藥價格的改革。2021年美國救援計劃法案是拜登政府早期頒佈的全面的新冠肺炎救濟立法，其中包括一系列與醫療相關的條款，比如支持農村醫療保健提供者，增加通過保險交易所購買的醫療保險的税收補貼，對各州擴大醫療補助計劃的財政激勵，以及取消2024年生效的醫療補助藥品退税上限。
一般的立法成本控制措施也可能影響我們產品候選產品的報銷。修訂後的預算控制法案導致2013年向提供者支付的醫療保險(但不是醫療補助)減少2%，除非國會採取額外行動，否則該法案將一直有效到2030年(2020年5月1日至2021年12月31日除外)。國會預算辦公室(Congressional Budget Office)表示，2021年美國救援計劃法案(American Rescue Plan Act Of 2021年)可能會觸發一項法定條款，要求在法定行動導致赤字淨增加並要求削減醫療保險支出的情況下，自動削減付款。任何影響聯邦醫療保險(Medicare)、醫療補助(Medicaid)或其他可能實施的公共資助或補貼醫療計劃的重大開支削減，和/或可能對我們徵收的任何重大税收或費用，都可能對我們的運營結果產生不利影響。
如果在聯邦或州一級通過新的立法，如果批准銷售，可能會影響對任何未來產品的需求或定價。然而，我們無法預測ACA或其他聯邦和州改革努力的任何變化的最終內容、時間或影響。不能保證聯邦或州醫療改革不會對我們未來的業務和財務業績產生不利影響。
此外，美國在特殊藥品定價實踐方面的立法和執法興趣也在不斷增加。具體地説，政府努力、國會調查以及擬議的聯邦和州立法旨在提高藥品定價的透明度，降低聯邦醫療保險(Medicare)下處方藥的成本，審查定價與製造商患者援助計劃之間的關係，以及改革政府計劃的藥品報銷方法。此外，支付方法可能會受到醫療保健立法和監管舉措的影響。我們預計未來將實施更多的美國聯邦醫療改革措施，這些措施中的任何一項都可能限制美國聯邦政府為醫療保健產品和服務支付的金額，這可能會導致對我們候選產品的需求減少或額外的定價壓力。
美國個別州在通過立法和實施旨在控制藥品和生物製品定價的法規方面也變得越來越積極，包括價格或患者報銷限制、折扣、對某些產品准入的限制、營銷成本披露和透明度措施，在某些情況下，還包括旨在鼓勵從其他國家進口和批量購買的措施。法律規定的對第三方付款人支付金額的價格控制或其他限制可能會損害我們的業務、運營結果、財務狀況和前景。此外，第三方付款人和政府當局對參考定價系統以及折扣和標價的公佈越來越感興趣。這些改革可能會降低對我們候選產品的最終需求，或者給我們的產品定價帶來壓力。
在美國以外的市場，報銷和醫療保健支付系統因國家而異，許多國家對特定產品和療法設定了價格上限。我們無法預測美國或任何其他司法管轄區未來立法或行政行動可能產生的政府監管的可能性、性質或程度。如果我們或我們可能接觸的任何第三方緩慢或無法適應現有要求的變化或採用新的要求或政策，或者如果我們或該等第三方無法保持監管合規性，我們的候選產品可能會失去可能已獲得的任何監管批准，我們可能無法實現或維持盈利。
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我們的業務運營以及與承包商、調查人員、醫療保健專業人員、顧問、第三方付款人、患者組織、客户和其他人的當前和未來關係將受到適用的醫療監管法律的約束，這可能會使我們受到處罰。
我們的業務運營以及與承包商、調查人員、醫療保健專業人員、顧問、第三方付款人、患者組織和客户的當前和未來安排可能會使我們面臨廣泛適用的欺詐和濫用以及其他醫療法律法規。這些法律可能會約束我們開展業務的業務或財務安排和關係，包括我們如何研究、營銷、銷售和分銷我們的候選產品(如果獲得批准)。這些法律包括：
確保我們與第三方的業務安排符合適用的醫療保健和其他法律法規的努力將涉及大量成本。鑑於法律法規的廣度和任何例外的狹窄，對某些法律法規的指導有限，以及政府對法律法規不斷變化的解釋，監管部門可能會得出結論，我們的商業行為可能不符合醫療法律法規，包括我們的諮詢協議和與醫療保健提供者的其他關係。
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如果我們的經營被發現違反了上述任何法律或任何其他可能適用於我們的政府法律和法規，我們可能會受到包括施加民事、刑事和行政處罰、損害賠償、返還、罰款、可能被排除在聯邦醫療保險、醫療補助和其他聯邦醫療保健計劃之外、個人監禁、合同損害、名譽損害、利潤和未來收益減少、額外報告要求或監督(如果我們受到公司誠信協議或類似協議的約束，以解決有關不遵守這些法律的指控)的訴訟。其中任何一項都可能對我們的業務運營能力和運營結果產生不利影響。此外，防禦任何此類操作都可能成本高昂、耗時長，並且可能需要大量的人力資源。因此，即使我們成功地抵禦了任何針對我們的此類訴訟，我們的業務也可能會受到損害。
我們的商業運作可能會使我們受到數據保護法律的約束，包括GDPR、英國GDPR、加州消費者隱私法和其他類似的法律。
GDPR適用於在歐洲經濟區設立的公司，以及不在歐洲經濟區設立並收集和使用個人數據的公司，這些公司涉及(I)向歐洲經濟區內的個人提供商品或服務，或(Ii)監測位於歐洲經濟區的個人的行為。如果我們在歐洲經濟區開展臨牀試驗計劃(無論試驗是由我們直接進行的，還是通過臨牀供應商或合作者進行的)，或者參與涉及監測歐洲經濟區個人的研究合作，或者向歐洲經濟區的個人營銷我們的產品，我們將受到GDPR的約束。GDPR對個人資料的處理者和控制人訂有嚴格的運作要求，包括例如取得個人同意以處理其個人資料的高標準(或依賴另一個適當的法律基礎)、向個人提供有關如何收集和處理個人資料的穩健和詳細的披露(以簡明、易懂和易取的形式)、個人資料權利制度(包括取用、刪除、反對、限制、更正和可移植性)、備存數據處理紀錄、對從歐洲經濟區轉移數據的數據出口限制。就重大數據泄露事件向數據保護監管機構或監管機構(在某些情況下，還包括受影響的個人)發出數據泄露通知的短時間期限，以及對信息保留的限制。GDPR還增加了與健康數據和其他特殊類別的個人數據有關的要求，並對假名(即密鑰編碼)數據進行了定義。此外，GDPR規定，歐洲經濟區成員國可以建立自己的法律和法規，限制對遺傳、生物特徵或健康數據的處理，這可能會限制我們收集、使用, 和共享這些數據和/或可能導致我們的成本增加。此外，如果我們與第三方處理器簽約處理個人數據，也有一定的義務。如果我們或我們的合作伙伴或服務提供商的隱私或數據安全措施未能遵守GDPR要求，我們可能會面臨訴訟、監管調查、執法通知，要求我們改變使用個人數據的方式，或處以最高2000萬歐元或上一財年全球年收入4%的罰款(以金額較高者為準)，以及受影響個人的賠償要求，包括集體訴訟、負面宣傳、聲譽損害以及潛在的商業和商譽損失。
此外，從2021年1月1日起，我們可能還必須遵守英國GDPR，該法律與修訂後的英國2018年數據保護法一起，在英國國家法律中保留了GDPR。英國GDPR反映了GDPR下的罰款，罰款最高可達2000萬歐元(1750萬英鎊)或全球營業額的4%。英國和歐盟在數據保護法的某些方面的關係仍然不清楚，也不清楚英國的數據保護法律和法規在中長期將如何發展。2021年6月28日，歐盟委員會發布了一項關於英國數據保護框架的充分性決定，允許從歐盟成員國向英國的數據傳輸繼續進行，而無需要求組織實施合同或其他措施，以便在領土之間合法傳輸個人數據。儘管計劃持續至少四年，但歐盟委員會(European Commission)可能會在任何時候單方面撤銷充足率決定，如果發生這種情況，可能會導致額外的成本，並增加我們的整體風險敞口。
歐洲最近的法律發展造成了從歐洲經濟區和聯合王國向美國轉移個人數據的複雜性和不確定性。最近一次是在2020年7月16日，歐洲聯盟法院(下稱“歐盟法院”)宣佈歐盟-美國私隱盾牌框架(下稱“私隱盾牌”)無效，根據該框架，個人資料可從歐洲經濟區轉移至根據私隱盾牌計劃獲得自我認證的美國實體。雖然CJEU支持標準合同條款的充分性(歐盟委員會批准的一種標準合同形式，認為這是一種充分的個人數據傳輸機制，也是隱私權盾牌的潛在替代方案)，但它明確表示，在所有情況下，僅依賴這些條款未必就足夠了。現在必須在個案基礎上評估標準合同條款的使用情況，同時考慮到目的地國適用的法律制度，特別是適用的監督法和個人權利，以及可能需要制定的額外措施和/或合同條款，然而，這些額外措施的性質目前尚不確定。CJEU接着表示，如果主管監管機構認為目的地國無法遵守標準合同條款，並且無法通過其他方式獲得所需水平的保護，則該監管機構有義務暫停或禁止這種轉讓。2021年6月4日，
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歐盟委員會(European Commission)發佈了兩套修訂後的標準合同條款，在一定程度上是為了幫助組織滿足CJEU判決的要求。然而，目前尚不清楚監管機構和隱私利益團體將如何審查和執行這些條款的使用，以及與新的標準合同條款簽訂協議的過程，以及更新包含以前條款的現有協議的過程，可能會導致額外成本和增加我們的整體風險敞口。
這些最近的事態發展可能需要我們審查和修改我們向美國/在美國進行和/或接收個人數據傳輸的法律機制。隨着監管機構發佈關於個人數據出口機制的進一步指導，包括無法使用標準合同條款的情況，和/或開始採取執法行動，我們可能遭受額外的成本、投訴和/或監管調查或罰款，和/或如果我們無法在我們開展業務的國家和地區之間轉移個人數據，這可能會影響我們提供服務的方式、地理位置或相關係統和業務的隔離，並可能對我們的財務業績產生不利影響。
美國有許多與個人信息隱私和安全相關的聯邦和州法律法規。特別是，根據HIPAA頒佈的條例確立了隱私和安全標準，限制使用和披露個人可識別的健康信息或受保護的健康信息，並要求實施行政、物理和技術保障措施，以保護受保護的健康信息的隱私，並確保受保護的電子健康信息的機密性、完整性和可用性。確定受保護的健康信息是否已按照適用的隱私標準和我們的合同義務進行處理可能很複雜，可能會受到不斷變化的解釋的影響。雖然我們不認為我們作為“覆蓋實體”或“業務夥伴”直接受制於HIPAA，但我們進行臨牀試驗的美國站點很可能是覆蓋實體，因此必須確保它們獲得足夠的患者授權或根據HIPAA建立另一個基礎，以便向我們和參與我們臨牀試驗的其他實體披露臨牀試驗受試者的個人可識別健康信息。
在美國，加州消費者隱私法(“CCPA”)於2020年1月生效，其中包括要求向加州個人披露新的信息，賦予這些個人選擇退出某些個人信息銷售的新能力，並增加了處理某些個人信息的實體的隱私和安全義務。CCPA規定了對違規行為的民事處罰，以及對數據泄露的私人訴權，預計這將增加數據泄露訴訟。由於我們還沒有產生收入，也不符合CCPA的其他司法測試，我們還沒有達到CCPA適用於我們業務的門檻。如果我們的業務在未來受到CCPA的約束，可能會增加我們的合規成本和潛在的責任。此外，加利福尼亞州最近通過了“加州隱私權法案”(“CPRA”)，該法案將對涵蓋的企業施加額外的數據保護義務，包括額外的消費者權利程序、對數據使用的限制、對高風險數據的新審計要求，以及選擇退出某些敏感數據的使用。它還將創建一個新的加州數據保護機構，授權發佈實質性法規，並可能導致加強隱私和信息安全執法。大部分條款將於2023年1月1日生效，儘管覆蓋企業的義務將適用於2022年1月1日之後收集的任何個人信息。美國聯邦和州一級也提出或通過了類似的法律，包括將於2023年1月1日生效的弗吉尼亞州消費者數據保護法(Virginia Consumer Data Protection Act)。我們需要對照這些法律的發展情況，定期審查我們的運作。
我們受到環境、健康和安全法律法規的約束，我們可能會承擔與環境合規或補救活動相關的責任和鉅額費用。
我們的運營，包括我們的開發、測試和製造活動，都受到眾多環境、健康和安全法律法規的約束。除其他事項外，這些法律和法規還管理危險物質和生物材料(如化學溶劑、人體細胞、致癌化合物、致突變化合物以及對生殖、實驗室操作和接觸血液傳播病原體的化合物)的受控使用、處理、釋放和處置以及登記。如果我們不遵守這些法律法規，我們可能會受到罰款或其他制裁。
與從事與我們類似活動的其他公司一樣，我們面臨當前和歷史活動固有的環境責任風險，包括與釋放或接觸危險或生物材料有關的責任。環境、健康和安全法律法規正變得更加嚴格。我們可能需要在未來的環境合規或補救活動中產生大量費用，在這種情況下，我們的第三方製造商的生產努力或我們的開發努力可能會中斷或延遲。
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與我們的知識產權有關的風險
如果我們無法為我們的技術和候選產品獲得、維護和執行專利保護，或者如果獲得的專利保護範圍不夠廣泛，我們的競爭對手可能會開發和商業化與我們相似或相同的技術和產品，我們成功開發和商業化我們的技術和候選產品的能力可能會受到不利影響。
我們的成功在很大程度上取決於我們是否有能力獲得並保持對我們可能單獨或與他人共同擁有的知識產權的保護，或者可能就我們開發的任何專有技術和候選產品從美國和其他國家的其他人那裏獲得許可，特別是專利。為了保護我們的專有地位，我們在美國提交專利申請，選擇與我們的技術和候選產品相關的對我們的業務很重要的其他國家/地區，並對與這些技術和候選產品相關的知識產權進行授權。如果我們無法在對我們的業務非常重要的司法管轄區獲得或保持與任何專利技術或產品候選相關的專利保護，我們的業務、財務狀況、運營結果和前景可能會受到嚴重損害。
專利訴訟過程昂貴、耗時和複雜，我們可能無法以合理的成本或及時提交、起訴、維持、抗辯或許可所有必要或可取的專利申請。我們也有可能在獲得專利保護為時已晚之前，無法確定我們的研發成果中可申請專利的方面。在涉及我們從第三方獲得許可的技術的某些情況下，我們沒有唯一的權利控制專利申請的準備、提交和起訴，或者維護、強制執行和保護許可內的專利。因此，這些許可內的專利和申請不得以符合我們業務最佳利益的方式進行準備、提交、起訴、維護、辯護和執行。
製藥和生物技術公司的專利權通常高度不確定，涉及複雜的法律和事實問題，近年來一直是許多訴訟的主題。關於生物技術和製藥專利所允許的權利要求的廣度，美國或許多外國司法管轄區都沒有出現一致的政策。各個法院，包括美國最高法院，都作出了影響某些與生物技術有關的發明或發現的專利資格範圍的裁決。這些裁決的結論是，除其他事項外，抽象概念、自然現象和自然法則本身並不是符合專利條件的主題。究竟是什麼構成了自然規律或抽象概念是不確定的，根據適用的法律，我們的技術的某些方面可能被認為沒有資格獲得專利。此外，美國以外的專利保護範圍不確定，外國法律可能不會像美國法律那樣保護我們的權利，反之亦然。例如，歐洲專利法排除了人體治療方法的專利權。關於擁有的和許可內的專利權，我們無法預測我們和我們的許可人目前正在申請的專利申請是否會在任何特定司法管轄區作為保護我們的技術和候選產品的全部或部分專利頒發，或者任何已頒發專利的權利主張是否會提供足夠的保護，使其不受競爭對手的影響。美國或其他國家專利法或專利法解釋的改變可能會降低我們專利的價值，降低我們獲得、保護、維護、捍衞和執行專利權的能力，縮小我們的專利保護範圍，更廣泛地説，可能會降低我們的專利保護範圍，更廣泛地説，可能會降低我們獲得、保護、維護、捍衞和執行專利權的能力，縮小我們的專利保護範圍, 影響我們專利權的價值或縮小範圍。
此外，第三方可能擁有與我們的候選產品相關的知識產權，而我們對此並不知情。科學文獻中的發現發表往往落後於實際發現，美國和其他司法管轄區的專利申請通常在提交後18個月才發表，或者在某些情況下根本不發表。因此，我們和我們的許可人都不能確切地知道，我們或我們的許可人是第一個在我們現在或將來擁有或正在許可的專利和專利申請中提出要求的發明的，或者是我們或我們的許可人第一個為此類發明申請專利保護的。因此，我們擁有和未授權的專利權的頒發、範圍、有效性、可執行性和商業價值都是不確定的。
我們或我們的許可人可能受到第三方向美國專利商標局(以下簡稱“USPTO”)提交先前技術的第三方預發行的約束，或參與反對、派生、撤銷、重新審查、各方間審查、授予後審查或幹擾訴訟，挑戰我們的專利權或美國和/或外國其他國家的專利權。任何此類提交、訴訟或訴訟中的不利裁決可能會縮小我們專利權的範圍或使其無效，允許第三方將我們的技術或候選產品商業化並與我們直接競爭，而無需向我們付款，或者導致我們無法在不侵犯第三方專利權的情況下製造或商業化藥物。如果我們的專利和專利申請提供的保護的廣度或強度受到威脅，無論結果如何，都可能會阻止公司與我們合作，授權、開發或商業化當前或未來的候選產品。
此外，專利申請中要求的覆蓋範圍可以在專利發佈之前大幅縮小，其範圍可以在專利發佈後重新解釋。即使我們擁有的和許可內的專利申請以專利的形式發佈，它們也不會以能夠為我們提供任何有意義的保護、阻止競爭對手與我們競爭的形式發佈，或者
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否則將為我們提供任何競爭優勢。專利的頒發對於其發明性、範圍、有效性或可執行性並不是決定性的，我們擁有的和未授權的專利可能會在美國和國外的法院或專利局受到挑戰。此類挑戰可能導致獨佔性或經營自由的喪失，或專利主張全部或部分縮小、無效或無法執行，從而限制我們阻止他人使用類似或相同技術和產品或將其商業化的能力，或限制我們的技術和候選產品的專利保護的持續時間，這些挑戰可能會導致我們的專利主張全部或部分縮小、無效或無法執行，這可能會限制我們阻止他人使用或商業化類似或相同的技術和產品的能力，或者限制我們的技術和候選產品的專利保護期限。即使最終結果對我們有利，這樣的挑戰也可能導致巨大的成本，並需要我們的管理層和員工投入大量時間。此外，我們的競爭對手可能會通過以非侵權方式開發類似或替代技術或產品來繞過我們擁有或授權的專利。出於這些原因，我們擁有和授權的專利組合可能不會為我們提供足夠的權利，以排除其他公司在任何一段時間內使用或商業化與我們的任何候選技術和產品相似或相同的技術和產品。
專利條款可能無法在足夠長的時間內保護我們的競爭地位。
專利的壽命是有限的。在美國，如果及時支付所有維護費，專利的自然到期時間通常是自其最早的美國非臨時申請日期起20年。可能會有各種延期，但專利的有效期及其提供的保護是有限的。即使獲得了涵蓋我們候選產品的專利，一旦專利有效期到期，我們也可能面臨來自競爭產品的競爭，包括仿製藥或生物仿製藥。考慮到新產品候選產品的開發、測試和監管審查所需的時間，保護這些候選產品的專利可能會在這些候選產品獲得批准使用或商業化之前或之後不久到期。因此，我們擁有和許可的專利組合可能無法為我們提供足夠的權利，在商業獨佔權對我們有價值的時期排除其他公司將與我們相似或相同的產品商業化。
如果我們沒有根據“哈奇-瓦克斯曼法案”(Hatch-Waxman Act)在美國和外國根據類似的法律獲得專利期延長，如果獲得批准，我們可能會延長我們可能開發的任何候選產品的市場獨家經營期，我們的業務可能會受到實質性的損害。
在美國，涵蓋FDA批准的藥物的專利期限可能有資格獲得有限的專利期限延長(PTE)，這允許恢復專利期，作為對FDA監管審查過程中失去的專利期的補償。1984年的藥品價格競爭和專利期限恢復法案，也被稱為哈奇-瓦克斯曼法案，允許專利到期後最多五年的私人專利權。PTE的長度與藥物接受監管審查的時間長短有關。專利專利權的剩餘期限自產品批准之日起不能超過14年。此外，一種批准的藥品只能申請一項專利的專利期可以延長，只有涉及批准的藥物、使用方法或者製造方法的權利要求才可以延長。歐洲和某些其他非美國司法管轄區也有類似的規定，以延長涵蓋經批准的藥物的專利的有效期。雖然在未來，如果我們的候選產品獲得FDA批准，我們預計將就涵蓋這些候選產品的專利申請PTE，但不能保證適用當局會同意我們對是否應批准此類延期以及即使批准了此類延期的期限的評估。我們可能不會在美國或任何外國獲得PTE，即使該專利有資格申請PTE，例如，如果我們沒有在測試階段或監管審查過程中進行盡職調查，沒有在適用的截止日期內申請，沒有在相關專利到期之前申請，或者以其他方式未能滿足適用的要求。此外，展期的期限以及在任何此類展期期間的專利保護範圍, 監管機構提供的費用可能比我們要求的要少。如果我們獲得這樣的延期，可能會比我們要求的時間更短。如果我們無法獲得任何PTE，或者任何此類延期的期限比我們要求的要短，我們的競爭對手可能會在我們的專利權到期後獲得競爭產品的批准，我們的業務、財務狀況、運營結果和前景可能會受到實質性損害。
此外，對於任何未來許可的專利，我們可能沒有權利控制起訴，包括根據“哈奇-瓦克斯曼法”或類似的外國條款向美國專利商標局或任何外國機構提起私人專利訴訟。因此，例如，如果我們的一項許可專利申請(如果被授予)符合《孵化-瓦克斯曼法》(Hatch-Waxman Act)下的PTE資格，我們可能無法控制是否提交了獲得PTE的請願書，或者是從USPTO獲得的請願書。
美國和其他司法管轄區專利法的變化可能會降低專利的整體價值，從而削弱我們保護產品的能力。
美國或其他司法管轄區專利法或專利法解釋的變化，包括專利改革立法，如美國“Leahy-Smith America發明法”(“Leahy-Smith Act”)，可能會增加圍繞起訴我們擁有的和授權內的專利申請，以及維護、執行或保護我們擁有的和授權內的專利的不確定性和成本。萊希-史密斯法案(Leahy-Smith Act)包括對美國專利法的一些重大修改。這些變化包括將美國從先發明制度轉變為先發明人到申請制，影響專利申請的起訴方式，重新定義現有技術，為競爭對手提供更有效和更具成本效益的途徑來挑戰專利的有效性，允許在專利起訴期間第三方向美國專利商標局提交現有技術，以及提供額外的程序來攻擊
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專利在美國專利商標局管理的授權後程序中的有效性，包括授權後審查、當事各方之間的審查和派生程序。假設滿足其他可專利性要求，根據《萊希-史密斯法案》(Leahy-Smith Act)和美國以外的外國法律，第一個提交專利申請的發明人將有權獲得一項發明的專利，無論第三方是否最先發明所要求的發明。這樣的法律可能會增加圍繞我們專利申請的起訴以及我們頒發的專利的執行或保護的不確定性和成本，所有這些都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
此外，企業在藥品研發和商業化方面的專利地位尤其不確定。美國最高法院最近的裁決縮小了某些情況下可獲得的專利保護範圍，並在某些情況下削弱了專利所有者的權利。這一系列事件增加了專利一旦獲得後的有效性和可執行性方面的不確定性。同樣，外國法院已經並可能會繼續改變各自司法管轄區內專利法的解釋方式。我們無法預測專利法解釋的未來變化或專利法可能被美國和外國立法機構制定為法律的變化。這些變化可能會對我們的專利或專利申請以及我們未來獲得額外專利保護的能力產生實質性影響。
我們可能會捲入保護或強制執行我們的專利或其他知識產權的訴訟，這可能是昂貴、耗時和不成功的。
競爭對手和其他第三方可能侵犯、挪用或以其他方式侵犯我們或我們的許可人可能擁有、獲得或獲得的專利或其他知識產權。因此，我們或我們的許可人可能需要提交侵權、挪用或其他知識產權索賠，這可能既昂貴又耗時。我們對他人提出的任何索賠都可能促使他們對我們提出反訴，指控我們侵犯、挪用或以其他方式侵犯他們的知識產權。
專利的頒發對於其發明性、範圍、有效性或可執行性並不是決定性的。在專利侵權訴訟中，被感知的侵權者可以反訴我們或我們的許可人聲稱的專利是無效的或不可強制執行的。在美國的專利訴訟中，被告聲稱無效或不可執行的反訴很常見。質疑有效性的理由可能是據稱未能滿足幾項法定要求中的任何一項，包括缺乏新穎性、明顯或無法實施。不可執行性主張的理由包括一項指控，即與該專利的起訴有關的人在起訴期間向美國專利商標局隱瞞了相關信息，或做出了誤導性的聲明。第三方可以向美國或國外的行政機構提出此類索賠，即使在訴訟範圍外也是如此。這些機制包括複審、授權後複審、當事各方複審、幹擾訴訟、派生訴訟和外國司法管轄區的同等訴訟，例如歐洲專利局的反對訴訟。關於無效或不可執行的指控的結果是不可預測的。例如，在有效性方面，我們不能確定沒有專利審查員和我們或我們的許可合作伙伴在起訴期間不知道的無效的先前技術。
任何此類訴訟的不利結果可能會使我們當前或未來擁有或許可的一項或多項專利面臨被宣佈無效或狹義解釋的風險，並可能使我們擁有的或許可中的任何專利申請面臨無法產生已頒發專利的風險。法院也可以拒絕阻止第三方在訴訟中使用有爭議的技術，例如，以我們擁有的或許可內的專利不涵蓋該技術為理由。此外，如果我們當前或未來的專利和專利申請提供的保護的廣度或強度受到威脅，無論結果如何，都可能會阻止公司與我們合作，對當前或未來的產品、診斷測試或服務進行許可、開發或商業化。
由第三方引起或由我們提起或由美國專利商標局宣佈的幹擾或派生程序可能是確定與我們的專利或專利申請有關的發明優先權所必需的。不利的結果可能要求我們停止使用相關技術，或者試圖從勝利方那裏獲得授權。如果勝利方不以商業上合理的條款向我們提供許可，或者根本不向我們提供許可，或者如果提供了非排他性許可，而我們的競爭對手獲得了相同的技術，我們的業務可能會受到損害。我們對訴訟或幹預或派生訴訟的辯護可能會失敗，即使成功，也可能導致鉅額成本，並分散我們的管理層和其他員工的注意力。此外，與訴訟相關的不確定性可能會對我們籌集資金以繼續我們的臨牀試驗、繼續我們的研究計劃、從第三方獲得必要的技術許可或建立開發合作伙伴關係以幫助我們將我們的候選產品推向市場的能力產生實質性的不利影響。
此外，由於知識產權訴訟所需披露的資料數目龐大，我們的一些機密資料或商業祕密可能會因在訴訟期間披露而受到損害。上述任何條款都可能允許第三方開發和商業化競爭技術和產品，並對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。
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第三方可能會指控我們侵犯、挪用或以其他方式侵犯他們的知識產權，其結果將是不確定的，並可能對我們的業務產生實質性的不利影響。
我們的商業成功取決於我們和我們的合作者在不侵犯、挪用或以其他方式侵犯第三方知識產權和專有權利的情況下開發、製造、營銷和銷售我們的候選產品和使用我們的專有技術的能力。在製藥和生物技術行業，有相當多的專利和其他知識產權訴訟。我們可能會參與或受到與我們的技術和產品候選產品的知識產權相關的對抗訴訟或訴訟的威脅，包括幹擾訴訟、授權後審查、各方之間的審查和美國專利商標局的派生訴訟，以及在外國司法管轄區的類似訴訟。包括我們的競爭對手在內的第三方擁有大量美國和外國頒發的專利和未決的專利申請，這些專利存在於我們正在尋求開發候選者的領域。隨着生物技術和製藥行業的擴張以及更多專利的頒發，我們的技術或產品候選可能會受到侵犯第三方專利權的指控的風險增加。我們的競爭對手和其他公司可能比我們擁有更大、更成熟的專利組合。此外，未來的訴訟可能由專利持有公司或其他不利的專利所有人提起，他們沒有相關的產品或服務收入，我們自己的專利可能對他們幾乎沒有威懾或保護作用。競爭對手可能還會斷言，我們的候選產品侵犯了他們的知識產權，這是阻礙我們成功進入這些市場的商業戰略的一部分。
提起訴訟或有爭議的訴訟程序的法律門檻較低，因此即使是勝訴概率較低的訴訟或訴訟程序也可能被提起，需要大量的資源和管理層的注意才能進行辯護。如果我們的候選產品接近商業化，並且隨着我們作為一家上市公司獲得更大的知名度，捲入此類訴訟和訴訟的風險可能會增加。第三方可能會根據現有專利或未來可能授予的專利向我們提出侵權索賠，而不管是非曲直。因為專利申請可能需要很多年的時間才能發佈，未決的專利申請可能會導致我們的候選產品侵犯已頒發的專利。例如，可能存在與發現、使用或製造我們的候選產品或技術相關的第三方專利或專利申請，這些專利或專利申請要求材料、配方、製造方法或治療方法。我們可能不知道與我們的技術和候選產品潛在相關的所有此類知識產權，或者我們可能錯誤地得出第三方知識產權無效或我們的活動和候選產品沒有侵犯第三方知識產權的錯誤結論。因此，我們無法確定我們的候選技術和產品，或我們的開發和商業化，不會也不會侵犯、挪用或以其他方式侵犯任何第三方的知識產權。
法院可以裁定第三方專利是有效的、可強制執行的和被侵犯的。為了在聯邦法院成功挑戰任何這類美國專利的有效性，我們需要克服有效性推定。由於這是一個沉重的負擔，要求我們提出明確和令人信服的證據，證明任何此類美國專利的權利要求無效，因此不能保證法院會宣佈任何此類美國專利的權利要求無效。
對我們提出索賠的當事人可以獲得禁制令或其他衡平法救濟。例如，如果持有任何第三方專利來涵蓋我們候選產品的製造過程、製造過程中形成的任何分子或任何最終產品本身，任何此類專利的持有者都可以阻止我們將這些候選產品商業化。如果對我們的侵權索賠成功，我們還可能需要支付鉅額損害賠償，包括故意侵權的三倍損害賠償和律師費，賠償客户、合作者或其他第三方，尋求新的監管批准，以及重新設計我們的侵權產品，這些可能是不可能或不實際的。如果我們被發現侵犯、挪用或以其他方式侵犯了第三方的知識產權，我們可能需要獲得該第三方的許可才能繼續開發、製造和營銷我們的技術和候選產品。但是，我們可能無法以商業上合理的條款或根本無法獲得任何所需的許可。即使我們能夠獲得許可，它也可能是非排他性的，從而使我們的競爭對手和其他第三方能夠訪問向我們許可的相同技術，並可能要求我們支付大量許可和版税。有關我們盜用第三方機密信息或商業祕密的指控可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生類似的重大不利影響。
知識產權訴訟或其他與知識產權有關的法律程序可能會導致我們花費大量資源，並分散我們的人員對其正常職責的注意力。
即使解決方案對我們有利，與知識產權索賠相關的訴訟或其他法律程序也可能導致我們產生鉅額費用，並可能分散我們的技術和管理人員的正常責任，這將削弱我們開展業務的能力。此外，可能會公開宣佈聽證會、動議或其他臨時程序或事態發展的結果，如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，可能會對我們普通股的價格產生重大不利影響。這類訴訟或訴訟可能會大幅增加我們的經營虧損，並減少可供發展的資源。
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活動或任何未來的銷售、營銷或分銷活動。我們可能沒有足夠的財政或其他資源來進行充分的訴訟或法律程序。我們的一些對手可能比我們更有效地承擔這類訴訟或訴訟的費用，因為他們有更多的財政資源，而且由於他們的知識產權組合更成熟和發展，他們在這類訴訟中也可能具有優勢。知識產權訴訟或其他訴訟的發起和繼續帶來的不確定性可能會損害我們在市場上的競爭能力。
獲得和維持專利保護有賴於遵守政府專利機構提出的各種程序、文件提交、費用支付和其他要求，如果不符合這些要求，我們的專利保護可能會減少或取消。
在我們擁有和授權的專利和專利申請的有效期內，必須分幾個階段或每年向美國專利商標局和外國專利代理機構支付定期維護、續展和年金費用以及任何已頒發專利和未決專利申請的各種其他政府費用。美國專利商標局和各種外國政府專利機構要求在專利申請和起訴過程中遵守一些程序、文件、費用支付和其他類似規定。在某些情況下，我們可能會依賴我們的許可合作伙伴向相關專利代理機構支付這些費用，或遵守其程序和文件規則。關於我們的專利，我們依靠年金服務、外部公司和外部律師來提醒我們到期日，並在我們指示他們這樣做後付款。雖然在許多情況下，疏忽可以通過支付滯納金或根據適用規則通過其他方式得到補救，但在某些情況下，不遵守規定可能會導致專利或專利申請被放棄或失效，從而導致相關司法管轄區的專利權部分或全部喪失。可能導致專利或專利申請被放棄或失效的不遵守規定的事件包括未能在規定的期限內對當局的行動做出迴應，未支付費用，以及未適當合法化和提交正式文件。在這種情況下，潛在的競爭者可能會以相似或相同的產品或技術進入市場。如果我們或我們的許可方不能保持我們候選產品當前和未來的專利和專利申請，我們的競爭對手可能會以類似或相同的產品或技術進入市場，這將對我們的業務、財務狀況和運營結果產生實質性的不利影響。, 和前景。
如果我們不能以合理的商業條款從第三方獲得許可，我們的業務可能會受到損害。
除了我們現有的許可協議外，我們可能需要使用第三方的專利或專有技術將我們的產品商業化，如果獲得批准，在這種情況下，我們將被要求獲得這些第三方的許可。第三方知識產權的授權和收購是一個競爭領域，一些較成熟的公司也在採取我們認為有吸引力或必要的第三方知識產權授權或收購戰略。這些老牌公司可能比我們有競爭優勢，因為它們的規模、現金資源以及更強的臨牀開發和商業化能力。此外，將我們視為競爭對手的公司可能不願將權利轉讓或許可給我們。此外，我們預計，未來對我們有吸引力的候選產品的許可內或獲取第三方知識產權的競爭可能會加劇，這可能意味着對我們來説合適的機會更少，獲取或許可成本也會更高。如果我們無法許可此類技術，或者如果我們被迫以不利的條款許可此類技術，例如大量許可或支付特許權使用費，我們的業務可能會受到實質性損害。如果我們無法獲得必要的許可，擁有此類知識產權的第三方可以尋求禁止我們銷售的禁令，或者我們可能無法以其他方式開發受影響的候選產品或將其商業化，這可能會對我們的業務造成實質性損害。即使我們能夠獲得許可，它也可能是非排他性的，從而使我們的競爭對手能夠獲得許可給我們的相同技術。
如果我們無法獲得所需的第三方知識產權或保持現有的知識產權，我們可能需要花費大量的時間和資源來重新設計我們的技術、候選產品或製造方法，或者開發或許可替代技術，所有這些在技術或商業基礎上都可能是不可行的。如果我們不能做到這一點，我們可能無法開發或商業化受影響的技術和候選產品，這可能會嚴重損害我們的業務、財務狀況、運營結果和前景。
如果我們未能履行我們在與第三方的知識產權許可中的義務，或者我們與許可方的業務關係受到幹擾，我們可能會失去對我們的業務非常重要的知識產權。
我們是強制實施的許可協議的一方，我們可能會與第三方簽訂額外的許可和資金安排，這些安排可能會對我們施加(但不限於)勤奮、開發和商業化時間表、里程碑付款、特許權使用費、保險和其他義務。根據我們現有的許可協議，包括我們與Apibody的許可協議，我們有義務支付候選產品或相關技術在協議範圍內的產品淨銷售額的里程碑和特許權使用費。如果我們不遵守這些規定
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如果我們不履行當前或未來許可和融資協議下的義務，我們的交易對手可能有權終止這些協議，在這種情況下，我們可能無法開發、製造或營銷，或可能被迫停止開發、製造或營銷這些協議涵蓋的任何產品，或者可能面臨此類協議下的其他處罰，或者我們的交易對手可能要求我們授予他們某些權利。這種情況可能會對根據任何此類協議開發的任何候選產品的價值產生實質性的不利影響。終止這些協議或減少或取消我們在這些協議下的權利，或者限制我們在符合我們業務利益的情況下自由轉讓或再許可我們在此類協議下的權利，可能會導致我們不得不以不太有利的條款談判新的或恢復的協議，導致我們失去這些協議下的權利，包括我們對重要知識產權或技術的權利，這將對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響，或者阻礙、延遲或禁止其中一項的進一步開發或商業化。
對於受許可協議約束的知識產權，可能會出現爭議，包括：
如果我們不能在此類糾紛中獲勝，我們可能會失去此類許可協議下的部分或全部權利。
此外，我們目前從第三方獲得知識產權或技術許可的協議非常複雜，此類協議中的某些條款可能會受到多種解釋的影響。任何可能出現的合同解釋分歧的解決可能會縮小我們認為是我們對相關知識產權或技術的權利的範圍，或者增加我們認為是相關協議下我們的財務或其他義務，這兩種情況中的任何一種都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。此外，如果圍繞我們許可的知識產權的爭議阻礙或削弱我們以商業上可接受的條款維持現有許可安排的能力，我們可能無法成功開發和商業化受影響的技術和候選產品，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。
儘管我們做出了努力，但我們的許可人或未來的許可人可能會得出結論，認為我們嚴重違反了許可協議，因此可能會終止許可協議，從而使我們無法開發和商業化這些許可協議涵蓋的候選產品和技術。如果這些許可終止，或者如果基礎知識產權未能提供預期的排他性，競爭對手可以尋求監管部門批准並銷售與我們相同的產品和技術。這可能會對我們的競爭地位、業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
我們可能無法在世界各地保護我們的知識產權和所有權。
在我們沒有任何專利保護和/或法律追索權可能有限的外國，第三方可能試圖開發和商業化有競爭力的產品。這可能會對我們的海外商業運營產生重大的商業影響。
在世界各國申請、起訴和保護候選產品專利的費用將高得令人望而卻步。此外，一些國家的法律對知識產權的保護程度不及美國的聯邦和州法律，即使名義上有這樣的保護，也可能缺乏對此類知識產權的充分司法和政府執法。因此，我們可能無法阻止第三方在美國以外的所有國家實施我們的發明，或在這些國家銷售我們的發明，或將使用我們的發明製造的產品進口到美國或其他司法管轄區。競爭對手可能會在我們未獲得專利保護的司法管轄區使用我們的技術
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他們可能會開發自己的產品，並進一步將其他侵權產品出口到我們擁有專利保護或許可證的地區，但執法力度沒有美國那麼強。這些產品可能會與我們的產品競爭，而我們的專利或其他知識產權可能不能有效或不足以阻止它們競爭。
許多公司在外國司法管轄區保護和捍衞知識產權方面遇到了重大問題。某些國家的法律制度，特別是某些發展中國家的法律制度，不贊成執行專利、商業祕密和其他知識產權保護，特別是與製藥和生物技術產品有關的保護，這可能使我們很難阻止侵犯我們的專利或銷售違反我們的知識產權和專有權利的競爭產品。此外，某些司法管轄區對構成新治療方法的發明的保護程度不同於美國或根本不保護。
在外國司法管轄區強制執行我們的知識產權和專有權利的訴訟可能會導致鉅額成本，轉移我們對業務其他方面的努力和注意力，可能會使我們的專利面臨被無效或狹義解釋的風險，可能會使我們的專利申請面臨無法頒發的風險，並可能引發第三方對我們提出索賠。我們可能不會在我們發起的任何訴訟中獲勝，而且所判給的損害賠償或其他補救措施(如果有的話)可能沒有商業意義。因此，我們在世界各地強制執行我們的知識產權和專有權利的努力可能不足以從我們開發或許可的知識產權中獲得顯著的商業優勢。
許多國家，包括印度、中國和歐洲的某些國家，都有強制許可法，根據這些法律，專利權人可能會被強制向第三方授予許可。此外，許多國家限制專利對政府機構或政府承包商的可執行性。在這些國家，專利權人的補救措施可能有限，這可能會大幅降低此類專利的價值。如果我們或我們的任何許可人被迫向第三方授予與我們業務相關的任何專利的許可，我們的競爭地位可能會受到損害，我們的業務、財務狀況、運營結果和前景可能會受到不利影響。
我們可能會受到質疑我們專利和其他知識產權的發明權或所有權的索賠。
我們或我們的許可人可能會要求前僱員、合作者或其他第三方作為發明人、共同發明人、所有者或共同所有人在我們擁有或許可的專利、商業祕密或其他知識產權中擁有權益。例如，我們或我們的許可人或合作者可能因參與開發我們候選產品的員工、顧問或其他人的義務衝突而產生發明權或所有權糾紛。可能有必要提起訴訟，以對抗這些和其他挑戰庫存或我們或我們的許可人或合作者對我們擁有的或許可內的專利、商業祕密或其他知識產權的所有權的索賠。如果我們或我們的許可人或合作者未能為任何此類索賠辯護，我們可能被要求支付金錢損害賠償，我們還可能失去寶貴的知識產權，例如對我們的候選產品非常重要的知識產權的獨家所有權或使用權。即使我們成功地反駁了這類索賠，訴訟也可能導致鉅額成本，並分散管理層和其他員工的注意力。上述任何一項都可能對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景產生重大不利影響。
我們可能會受到第三方的索賠，聲稱我們的員工、顧問或承包商錯誤地使用或披露了這些第三方的機密信息，或者他們錯誤地使用或披露了他們現任或前任僱主聲稱的商業機密，或者我們盜用了他們的知識產權，或者他們擁有我們認為是我們自己的知識產權。
我們的許多員工、顧問和承包商以前曾受僱於大學或其他製藥或生物技術公司，包括我們的競爭對手或潛在競爭對手。他們中的許多人簽署了與以前的僱用或聘用有關的專有權、保密和/或競業禁止協議。儘管我們努力確保為我們工作的個人不會在為我們工作時使用他人的知識產權、專有信息、技術訣竅或商業祕密，但我們可能會受到指控，即我們或他們在無意中或以其他方式使用、侵犯、挪用或以其他方式侵犯了這些前僱主、競爭對手或其他第三方的知識產權，或披露了所謂的商業祕密或其他專有信息。我們可能還會受到不正當使用或獲取此類商業祕密的指控。可能有必要提起訴訟來抗辯這些指控。任何訴訟或訴訟威脅都可能對我們僱用員工或聘用顧問和承包商的能力產生不利影響。關鍵人員或他們的工作產品的流失可能會阻礙或阻止我們開發和商業化產品和候選產品，這可能會損害我們的業務。
此外，雖然我們的政策是要求我們可能參與知識產權開發的員工、顧問和承包商簽署協議，將這些知識產權轉讓給我們，但我們可能會
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未能從事實上開發我們認為是我們自己的知識產權的各方那裏獲得這樣的協議。我們與他們的知識產權轉讓協議可能不會自動執行或可能被違反，我們可能會被迫向第三方提出索賠，或為他們可能對我們提出的索賠進行抗辯，以確定我們認為是我們知識產權的所有權。這樣的索賠可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
如果我們不能就任何這類索償提出檢控或抗辯，我們可能會被要求支付金錢賠償，亦可能會失去寶貴的知識產權或人員，從而對我們的競爭地位和前景造成重大的不利影響。此類知識產權可以授予第三方，我們可能需要從該第三方獲得許可才能將我們的技術或產品商業化，該許可可能無法以商業合理的條款獲得，或者根本不存在，或者此類許可可能是非排他性的。即使我們成功地起訴或抗辯這類索賠，訴訟也可能導致鉅額費用，並分散我們管理層和員工的注意力。
如果我們不能保護我們的商業祕密的機密性，我們的商業和競爭地位就會受到損害。
除了為我們的一些候選技術和產品申請專利外，我們還依靠商業祕密和保密協議來保護我們的非專利專有技術、技術和其他專有信息，以保持我們的競爭地位。我們尋求保護我們的商業祕密和其他專有技術，部分是通過與有權接觸這些祕密的各方簽訂保密協議，例如我們的員工、公司合作者、外部科學合作者、合同研究組織、合同製造商、顧問、顧問和其他第三方。我們還與員工和顧問簽訂保密協議。我們不能保證我們已經與可能或曾經接觸到我們的商業祕密或專有技術的每一方簽訂了此類協議。儘管做出了這些努力，但任何一方都可能違反協議，泄露我們的專有信息，包括我們的商業祕密，而我們可能無法就此類違規行為獲得足夠的補救措施。檢測商業祕密的泄露或挪用，並強制執行當事人非法披露或挪用商業祕密的主張，難度大、成本高、耗時長，結果不可預測。此外，美國國內外的一些法院不太願意或不願意保護商業祕密。如果我們的任何商業祕密是由競爭對手或其他第三方合法獲取或獨立開發的，我們將無權阻止他們或他們向其傳遞此類商業祕密的人利用該技術或信息與我們競爭。
此外，我們預計，隨着時間的推移，我們的商業祕密、技術訣竅和專有信息可能會通過獨立開發、發表期刊文章以及學術和行業科學職位之間的人員流動在行業內傳播。因此，如果不付出昂貴的努力來保護我們的專有技術，我們可能無法阻止其他人利用該技術，這可能會影響我們在國內和國際市場的擴張能力。如果我們的任何商業祕密被泄露給競爭對手或其他第三方，或由競爭對手或其他第三方獨立開發，我們的競爭地位將受到實質性和不利的損害。
此外，我們亦致力維持物業的實體安全，以及資訊科技系統的實體和電子安全，以確保我們的資料和商業祕密的完整性和保密性。這些安全措施可能會被違反，而我們可能沒有足夠的補救措施來應對任何違規行為。
如果我們的商標和商號沒有得到充分的保護，我們可能無法在我們感興趣的市場上建立知名度，我們的業務可能會受到不利影響。
如果我們的商標和商號沒有得到充分的保護，我們可能無法在我們感興趣的市場上建立知名度，我們的業務可能會受到不利影響。我們的商標或商號可能會受到挑戰、侵犯、規避、宣佈為通用商標或被認定為侵犯了其他商標。我們可能無法保護我們對這些商標和商品名稱的權利，或者可能被迫停止使用這些商標或商品名稱，我們需要這些商標或商品名稱來在我們感興趣的市場中的潛在合作者或客户中建立知名度。有時，競爭對手可能會採用與我們類似的商標或商號，從而阻礙我們建立品牌標識的能力，並可能導致市場混亂。此外，其他註冊商標或商號的所有者可能會提出商標或商號侵權索賠，這些商標或商號包含我們的商標或商號的變體。從長遠來看，如果我們不能成功註冊我們的商標和商號，並根據我們的商標和商號建立名稱認可，我們可能無法有效地競爭，我們的業務可能會受到不利影響。我們執行或保護與商標和商號相關的專有權的努力可能是無效的，可能會導致大量成本和資源轉移，並可能對我們的財務狀況或運營結果產生不利影響。
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知識產權不一定能解決所有潛在威脅。
我們的知識產權對未來的保護程度是不確定的，因為知識產權有其侷限性，可能不足以保護我們的業務或使我們能夠保持競爭優勢。例如：
如果這些事件中的任何一個發生，都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
與我們的員工、管理我們的增長和運營相關的風險
我們未來的成功取決於我們是否有能力留住我們的關鍵人員，以及吸引、留住和激勵合格的人員。
我們高度依賴管理、科學和臨牀團隊主要成員的專業知識。我們的科學和臨牀開發人員在開發和實施新的臨牀試驗設計以及在從未接受治療的患者羣體中成功進行臨牀試驗方面擁有豐富的經驗。如果我們失去了一名或多名高管或關鍵員工，我們成功執行計劃和實施業務戰略的能力可能會受到嚴重損害。此外，更換高管和關鍵員工可能很困難，而且可能需要較長的時間，因為我們行業中擁有成功開發、獲得監管部門批准並將候選產品商業化所需的技能和經驗的個人數量有限。
從這個有限的人才庫中招聘的競爭非常激烈，鑑於眾多生物科技和製藥公司對類似人員的競爭，我們可能無法以可接受的條件聘用、培訓、留住或激勵這些額外的關鍵人員。我們也可能會遇到從大學和研究機構招聘科學和臨牀人員的競爭。
我們的許多員工之前受僱於潛在競爭對手Alexion。就我們僱用或聘用競爭對手的人員而言，我們可能會受到指控，稱這些人被不當索取或泄露了專有或其他機密信息，或者他們的前僱主擁有他們的研究成果。
此外，我們還依賴顧問和顧問(包括科學和臨牀顧問)來幫助我們制定研發和商業化戰略。我們的顧問和顧問可能受僱於我們以外的僱主，並可能根據與其他實體簽訂的諮詢或諮詢合同作出承諾，這可能會限制他們對我們的可用性。如果我們不能繼續吸引和留住高素質的人才，我們實施增長戰略的能力就會受到限制。
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我們希望擴大我們的開發、監管以及銷售和營銷能力，因此，我們可能會在管理增長方面遇到困難，這可能會擾亂我們的運營。
我們預計，我們的員工數量和業務範圍將大幅增長，特別是在臨牀開發、監管事務以及銷售和營銷領域。為了管理我們預期的未來增長，我們必須繼續實施和完善我們的管理、運營和財務制度，擴大我們的設施或租賃或購買新的設施，並繼續招聘和培訓更多合格的人員。由於我們的財力有限，而且我們的管理團隊在管理一傢俱有如此預期增長的公司方面的經驗有限，我們可能無法有效地管理我們業務的擴張，也無法招聘和培訓更多合格的人員。我們業務的擴張可能會導致巨大的成本，並可能轉移我們的管理和業務發展資源。任何無法管理增長的情況都可能推遲我們業務計劃的執行或擾亂我們的運營。
如果系統發生故障，我們的業務和運營將受到影響。
雖然我們已實施保安措施，但我們的電腦系統，以及我們的CRO和其他承辦商和顧問的電腦系統，仍然容易受到電腦病毒、未經授權進入、天災人禍(包括颶風)、恐怖主義、戰爭，以及電訊和電力故障的破壞。雖然我們不相信到目前為止我們還沒有經歷過任何此類系統故障或事故，但如果發生此類事件並導致我們或他們的運營中斷，可能會導致我們的研發計劃延遲和/或實質性中斷。例如，已完成、正在進行或計劃中的試驗中的臨牀前或臨牀試驗數據的丟失，或其他專有數據的丟失，可能會導致我們的監管審批工作延遲，並顯著增加我們恢復或複製數據的成本。同樣，我們目前依賴第三方生產我們的候選產品並進行臨牀試驗，與他們的計算機系統相關的類似事件也可能對我們的業務產生重大不利影響。如果任何中斷導致我們的數據或應用程序丟失或損壞，或不適當地披露個人、機密或專有信息，我們可能會招致責任，我們候選產品的開發可能會延遲。
我們的專有或機密信息可能會丟失，或者我們可能會遭受安全漏洞。
美國聯邦、各州和外國政府已經頒佈或提議了關於收集、分發、使用、安全和存儲個人身份信息和其他與個人有關的數據的要求。在我們的正常業務過程中，我們和與我們有關係的第三方將繼續在數據中心和網絡中收集和存儲敏感數據，包括臨牀試驗數據、專有業務信息、個人數據以及我們臨牀試驗受試者和員工的個人身份信息。這些信息的安全處理、維護和傳輸對我們的運營至關重要。儘管我們和我們的合作者採取了安全措施，但我們的信息技術和基礎設施可能容易受到黑客或內部不良行為者的攻擊，以及由於員工錯誤、技術漏洞、瀆職或其他中斷而造成的入侵。幾項擬議和頒佈的聯邦、州和國際法律法規規定，公司有義務通知個人涉及個人身份信息的安全漏洞，這些漏洞可能是由我們或第三方(包括與我們建立戰略關係的合作者、供應商、承包商或其他組織)經歷的漏洞造成的。儘管據我們所知，我們或任何此類第三方均未經歷過任何重大安全漏洞，即使我們可能與此類第三方有合同保護，但任何此類漏洞都可能危及我們或他們的網絡，其中存儲的信息可能被訪問、公開披露、丟失或竊取。任何此類訪問、披露、通知、與此類安全漏洞或其他信息丟失相關的後續行動都可能導致法律索賠或訴訟、根據保護個人信息隱私的法律承擔責任以及鉅額費用。, 包括監管處罰、罰款和法律費用，這樣的事件可能會擾亂我們的運營，導致我們產生補救成本，損害我們的聲譽，並導致人們對我們和我們或這樣的第三方進行臨牀試驗的能力失去信心，這可能會對我們的聲譽造成不利影響，並延誤我們候選產品的臨牀開發。
與我們普通股相關的風險
我們普通股的活躍交易市場可能不會持續下去。
如果我們普通股的市場不能持續，你可能很難以有吸引力的價格出售你的普通股。我們無法預測我們普通股的交易價格。在未來的一個或多個時期，我們的經營結果可能會低於公開市場分析師和投資者的預期，因此，由於這些和其他因素，我們普通股的價格可能會下跌。
我們普通股的市場價格可能會波動，這可能會給投資者帶來重大損失。
自2021年7月我們的普通股在IPO中以每股13.00美元的價格發行以來，截至2021年11月8日，我們普通股的每股價格從最低的10.05美元到最高的25.78美元不等。可能導致我們普通股市場價格波動的一些因素包括：
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近年來，整個股票市場，特別是製藥和生物技術公司的市場，經歷了極端的價格和成交量波動，這些波動往往與股票經歷這些價格和成交量波動的公司的經營業績變化無關或不成比例。無論我們的實際經營業績如何，廣泛的市場和行業因素都可能嚴重影響我們普通股的市場價格。在我們首次公開募股(IPO)後不久，這些波動可能會在我們股票的交易市場上更加明顯。在一家公司的證券市場價格出現這種波動之後，經常會有針對該公司的證券集體訴訟。由於我國股票價格的潛在波動性，我們未來可能成為證券訴訟的對象。
如果證券分析師停止發表關於我們業務的研究或報告，或者如果他們發表對我們股票的負面評價，我們的股票價格可能會下跌。
我們普通股的交易市場在一定程度上受到行業或金融分析師發佈的關於我們或我們業務的研究和報告的影響。如果其中一位或多位分析師停止對我們公司的報道，或未能定期發佈有關我們的報告，我們可能會失去在金融市場的可見度，這反過來可能導致我們的股價或交易量下降。此外，如果跟蹤我們業務的一位或多位分析師下調了他們對我們股票的估值，我們的股票價格可能會下跌。
我們總流通股的很大一部分被限制立即轉售，但可能在不久的將來出售給市場，這可能導致我們普通股的市場價格大幅下降，即使我們的業務表現良好。
在公開市場上出售我們的大量普通股隨時都有可能發生。這些出售，或市場上認為持有大量普通股的人打算出售股票的看法，可能會降低我們普通股的市場價格。截至2021年11月8日，我們有32,129,970股普通股流通股。在這些股票中，IPO發行和出售的7,130,000股股票可能會立即在公開市場轉售，除非由我們的聯屬公司持有。剩餘的24,999,970股目前根據證券法或由於鎖定或其他協議而受到限制，但從2022年1月24日收盤後開始，將能夠出售，在某些情況下受第144條規定的適用成交量限制的限制。此外，持有本公司總計23,094,614股普通股的股東有權在有條件的情況下要求我們提交關於他們股票的登記聲明，或將他們的股票包括在我們可能為自己或其他股東提交的登記聲明中。我們還登記了總計5731,668股普通股，根據我們的股權補償計劃，我們可以發行或在行使未償還期權時可以發行。這些股票在發行時可以在公開市場上自由出售，一旦授予，受適用於關聯公司和鎖定的數量限制。
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與上述首次公開募股相關的協議。如果這些額外股份中的任何一股在公開市場上出售，或者如果人們認為它們將被出售，我們普通股的市場價格可能會下降。
內部人士對我們有很大的影響力，這可能會限制你影響關鍵交易結果的能力，包括控制權的變更。
截至2021年11月8日，我們的董事和高管及其附屬公司實益擁有佔我們已發行普通股約57%的股份。因此，如果這些股東一起行動，他們將能夠影響我們的管理和事務，以及所有需要股東批准的事項，包括董事選舉和重大公司交易的批准。這些股東的利益可能並不總是與我們的公司利益或其他股東的利益一致，他們的行為方式您可能不同意，也可能不符合我們其他股東的最佳利益。這種所有權集中可能會延遲或阻止我們公司控制權的變更，並可能影響我們普通股的市場價格。
我們可能會受到證券集體訴訟的影響。
過去，證券集體訴訟經常是在證券市場價格下跌後對公司提起的。這一風險與我們特別相關，因為生物技術和製藥公司近年來經歷了大幅的股價波動。由於我國股票價格的潛在波動性，我們未來可能成為證券訴訟的對象。證券訴訟可能會導致鉅額成本，並將管理層的注意力和資源從我們的業務上轉移開。
由於我們預計在可預見的將來不會對我們的普通股支付任何現金股息，因此資本增值(如果有的話)將是您唯一的收益來源。
我們從未宣佈或支付過普通股的任何現金股息。我們目前預計，我們將保留未來的收益，用於業務的發展、運營和擴張，在可預見的未來不會宣佈或支付任何現金紅利。因此，在可預見的將來，我們普通股的資本增值(如果有的話)將是您投資我們普通股的唯一收益來源。
我們是一家“新興成長型公司”，降低適用於新興成長型公司的披露要求可能會降低我們的普通股對投資者的吸引力。
我們是一家“新興成長型公司”，根據“2012年創業法案”(Jumpstart Our Business Startups Act Of 2012)(“就業法案”)的定義，在2026年12月31日之前，我們可能一直是一家新興成長型公司。只要我們仍然是一家新興成長型公司，我們就被允許並計劃依賴於適用於其他非新興成長型公司的上市公司的某些披露要求的豁免。這些豁免包括不需要遵守2002年薩班斯-奧克斯利法案(“薩班斯-奧克斯利法案”)第404條的審計師認證要求，不需要遵守上市公司會計監督委員會可能通過的關於強制性審計公司輪換或提供有關審計和財務報表更多信息的審計師報告補充的任何要求，減少關於高管薪酬的披露義務，以及免除就高管薪酬和股東批准任何黃金降落傘付款進行非約束性諮詢投票的要求。因此，我們向股東提供的信息將與其他上市公司提供的信息不同。我們無法預測，如果我們依賴這些豁免，投資者是否會發現我們的普通股吸引力下降。如果一些投資者因此發現我們的普通股吸引力下降，我們的普通股交易市場可能會變得不那麼活躍，我們的股價可能會更加波動。
此外，就業法案規定，新興成長型公司可以利用延長的過渡期來遵守新的或修訂的會計準則。這使得新興成長型公司可以推遲採用某些會計準則，直到這些準則適用於私營公司。我們已選擇不“退出”延長的過渡期，這意味着當一項標準發佈或修訂時，如果該標準對上市公司或私營公司有不同的應用日期，我們將在私人公司採用新的或修訂的標準時採用新的或修訂的標準，並將一直這樣做，直到我們(I)不可撤銷地選擇“退出”延長的過渡期，或(Ii)不再符合新興成長型公司的資格。因此，我們財務報表中報告的運營結果可能無法與其他上市公司的運營結果直接進行比較。
我們修訂和重述的公司註冊證書、我們修訂和重述的章程和特拉華州法律中的條款可能會產生反收購效果，可能會阻礙其他公司收購我們，即使收購對我們的股東有利，也可能阻止我們的股東試圖更換或撤換我們目前的管理層。
我們修訂和重述的公司註冊證書以及修訂和重述的法律和特拉華州法律包含的條款可能會阻止、延遲或阻止我們控制權的變更或我們的
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股東可能認為有利的管理層，包括你可能從你的股票中獲得溢價的交易。我們修訂和重述的公司註冊證書和附例包括以下條款：
這些條款單獨或共同可能會推遲或阻止敵意收購、控制權變更或管理層變動。這些條款還可能限制投資者未來可能願意為我們普通股股票支付的價格，從而壓低我們普通股的市場價格。
此外，由於我們是在特拉華州註冊成立的，我們受特拉華州公司法第203條(“DGCL”)的規定管轄，該條款禁止擁有超過15%我們已發行有表決權股票的人在交易日期後三年內與我們合併或合併，除非該人獲得了超過15%的已發行有表決權股票，除非該合併或合併以規定的方式獲得批准。
我們修訂和重述的公司註冊證書、修訂和重述的章程或特拉華州法律中任何具有延遲或威懾控制權變更的條款都可能限制我們的股東從他們的普通股股份中獲得溢價的機會，還可能影響一些投資者願意為我們的普通股支付的價格。
我們修訂和重述的公司註冊證書指定特拉華州內的州或聯邦法院為我們股東可能發起的某些類型的訴訟和訴訟的獨家論壇，這可能會限制我們的股東在與我們或我們的董事、高級管理人員或員工的糾紛中獲得有利的司法論壇的能力。
我們修訂和重述的公司證書規定，除有限的例外情況外，特拉華州內的州或聯邦法院(視情況而定)是以下方面的獨家論壇：(1)代表我們提起的任何派生訴訟或訴訟；(2)任何聲稱違反我們任何董事、高級管理人員或其他僱員對我們或我們股東的受託責任的訴訟；(3)根據DGCL、我們的修訂和重述的公司證書或我們的修訂和重述的任何規定向我們提出索賠的任何訴訟。(4)針對吾等或吾等任何董事或高級職員的訴訟，涉及根據“交易法”或“證券法”提出的申索或抗辯，或(5)任何其他針對吾等主張受內務原則管轄的申索的訴訟。任何購買或以其他方式取得本公司股本股份權益的人士或實體，應被視為已知悉並同意本公司上述經修訂及重述的公司註冊證書的規定。這一排他性法院規定不適用於屬於特拉華州衡平法院以外的法院或法院的專屬管轄權的索賠，或者特拉華州衡平法院對其沒有標的物管轄權的索賠。例如，該條款不適用於根據聯邦證券法提起的訴訟，包括為強制執行《交易法》或其下的規則和條例所產生的任何責任或義務而提起的訴訟。這種法院條款的選擇可能會限制股東在司法法院提出其認為有利於與我們或我們的董事、高級管理人員或其他員工發生糾紛的索賠的能力，這可能會阻止針對我們和我們的董事、高級管理人員和員工的此類訴訟。另一種選擇, 如果法院發現我們修訂和重述的公司註冊證書中的這些條款不適用於一種或多種指定類型的訴訟或訴訟程序，或者不能強制執行，我們可能會在其他司法管轄區產生與解決此類問題相關的額外費用，這可能會對我們的業務和財務狀況產生不利影響。此外，雖然特拉華州最高法院於2020年3月裁定，根據特拉華州法律，旨在要求根據證券法提出索賠的聯邦法院選擇條款在表面上是有效的，但其他法院是否會執行我們的聯邦法院條款仍存在不確定性。如果聯邦法院的規定被發現是不可執行的，我們可能會招致額外的費用。
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與解決這類問題相關的。聯邦法院的條款還可能對聲稱該條款不可執行或無效的股東施加額外的訴訟費用。
一般風險
與國際化經營相關的各種風險可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。
我們的業務戰略包括潛在的國際擴張。在國際上做生意涉及幾個風險，包括但不限於：
這些因素中的任何一個都可能嚴重損害未來的任何國際擴張和運營，從而損害我們的運營結果。
美國聯邦所得税改革可能會對我們的業務和財務狀況產生不利影響。
涉及美國聯邦、州和地方所得税的規則正在不斷地通過立法程序以及美國國税局(Internal Revenue Service)和美國財政部(U.S.Treasury Department)進行審查。税法的變化(這些變化可能具有追溯力)可能會對我們或我們普通股的持有者產生不利影響。近年來，這樣的變化已經發生了很多，而且未來可能還會繼續發生變化。例如，減税和就業法案(TCJA)於2017年頒佈，並對該法規進行了重大改革。除其他事項外，TCJA還包含對公司和個人税收的重大變化，其中一些變化可能會對我們普通股的投資產生不利影響。此外，在2020年3月27日，特朗普總統簽署了CARE法案，其中包括針對新冠肺炎疫情對税法進行的一些修改，旨在刺激美國經濟，包括對不良貸款的處理、利息扣除限制和工資税事宜進行臨時有益的修改。還可能有關於TCJA和CARE法案的技術修正立法或其他立法修改建議，其影響無法預測，可能對我們或我們的股東不利。未來税法的變化可能會對我們的業務、現金流、財務狀況或經營結果產生實質性的不利影響。特別是，美國最近的總統和國會選舉可能導致税收立法、法規和政府政策的重大變化和不確定性，這些法律、法規和政府政策直接影響我們的業務，或由於對我們客户和供應商的影響而間接影響我們。我們敦促投資者與他們的法律和税務顧問就税法的潛在變化對我們普通股投資的影響進行諮詢。
針對我們的潛在臨牀試驗或產品責任訴訟可能導致我們承擔重大責任，並限制我們可能開發的任何產品的商業化。
在臨牀試驗中使用我們可能開發的任何候選產品，以及銷售我們獲得市場批准的任何產品，都會使我們面臨臨牀試驗和產品責任索賠的風險。患者、醫療保健提供者、製藥公司或其他銷售或以其他方式接觸我們產品的人可能會對我們提出臨牀試驗或產品責任索賠。有時，在基於具有意想不到的不良影響的藥物的集體訴訟中，會做出大額判決。如果我們不能成功抗辯產品責任索賠，我們
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可能會招致大量的責任和費用。此外，無論是非曲直或最終結果如何，臨牀試驗或產品責任索賠都可能導致：
我們目前承保的臨牀試驗和產品責任保險，以及我們未來購買的任何額外的臨牀試驗和產品責任保險，可能不足以補償我們可能遭受的任何費用或損失。此外，保險費用越來越昂貴，將來我們可能無法以合理的成本或足夠的金額維持保險範圍，以保障我們免受因責任而蒙受的損失。如果我們獲得任何候選產品的營銷批准，我們打算購買包括商業產品銷售在內的保險；但是，我們可能無法以商業上合理的條款或足夠的金額獲得產品責任保險。對我們提出的成功的臨牀試驗或產品責任索賠或一系列索賠可能會導致我們的股價下跌，如果判決超出我們的保險範圍，可能會對我們的運營和業務結果產生不利影響，包括阻止或限制我們開發的任何候選產品的商業化。
不利的全球經濟狀況可能會對我們的業務、財務狀況或經營業績產生不利影響。
我們的經營業績可能會受到全球經濟和全球金融市場總體狀況的不利影響。嚴重或長期的經濟低迷，或更多的全球金融危機，可能會給我們的業務帶來各種風險，包括對我們的候選產品的需求減弱(如果獲得批准)，或者我們在需要時以可接受的條件籌集額外資本的能力(如果有的話)。例如，全球金融危機導致資本和信貸市場極度波動和中斷。同樣，與新冠肺炎疫情相關的大幅波動也造成了資本和信貸市場的嚴重不穩定和混亂。經濟疲軟或下滑也可能給我們的供應商帶來壓力，可能導致供應中斷。上述任何一項都可能損害我們的業務，我們無法預見當前的經濟氣候和金融市場狀況可能對我們的業務產生不利影響的所有方式。
作為一家上市公司，我們已經並將因此而增加成本，我們的管理層將繼續被要求投入大量時間在新的合規舉措和公司治理實踐上。
作為一家上市公司，我們已經發生了，特別是在我們不再是一家“新興成長型公司”之後，我們將產生鉅額的法律、會計和其他費用，這是我們作為一傢俬營公司沒有發生的。2002年的薩班斯-奧克斯利法案、多德-弗蘭克華爾街改革和消費者保護法、納斯達克全球精選市場的上市要求以及其他適用的證券規則和法規對上市公司提出了各種要求，包括建立和維持有效的披露、財務控制和公司治理做法。我們預計，在成為一家上市公司的過程中，我們將需要僱傭更多的會計、財務和其他人員，我們努力遵守上市公司的要求，我們的管理層和其他人員將需要投入大量時間來保持遵守這些要求。這些要求將增加我們的法律和財務合規成本，並將使一些活動更加耗時和昂貴。例如，我們預計，作為一家上市公司，適用於我們的規則和規定可能會使我們獲得董事和高級管理人員責任保險變得更加困難和昂貴，這可能會使我們更難吸引和留住合格的董事會成員。我們目前正在評估這些規則和條例，不能預測或估計我們可能產生的額外成本金額或這些成本的時間。這些規則和條例往往受到不同的解釋，在許多情況下是因為它們缺乏特殊性，因此, 隨着監管和理事機構提供新的指導，它們在實踐中的應用可能會隨着時間的推移而演變。這可能導致關於合規事項的持續不確定性，以及持續修訂披露和治理做法所需的更高成本。
根據2002年薩班斯-奧克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)第404條，或SOX第404條，我們將被要求由我們的管理層提交一份關於我們財務報告的內部控制報告，從我們成為上市公司後第二次向美國證券交易委員會提交Form 10-K年度報告開始。然而，儘管我們仍然是一家新興的成長型公司，
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我們將不會被要求包括由我們的獨立註冊會計師事務所出具的關於財務報告的內部控制的認證報告。為了在規定的期限內達到SOX第404條的要求，我們將參與記錄和評估我們對財務報告的內部控制的過程，這既成本高昂，又具有挑戰性。在這方面，我們將需要繼續投入內部資源，可能聘請外部顧問，通過詳細的工作計劃來評估和記錄財務報告內部控制的充分性，繼續採取適當步驟改進控制程序，通過測試確認控制正在按照文件規定的方式運作，並實施持續的報告和改進財務報告內部控制的過程。儘管我們做出了努力，但我們仍有可能在規定的時間框架內或根本無法得出結論，即我們對財務報告的內部控制是有效的，符合SOX第404條的要求。如果我們發現一個或多個重大弱點，可能會導致金融市場的不良反應，因為我們對財務報表的可靠性失去了信心。
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項目2.未登記的資產銷售TY證券及其收益的使用。
近期出售的未註冊股權證券
在截至2021年9月30日的三個月裏，我們授予員工和董事期權，根據我們的2021年股權計劃，我們可以購買總計720,640股普通股，行權價為每股13.00美元。期權的授予依賴於證券法第4(A)(2)節或根據證券法頒佈的第701條規定的豁免。這些交易中的證券接受者可以通過僱傭、業務或其他關係獲得有關我們的信息。上述交易不涉及任何承銷商、承銷折扣或佣金或任何公開發售。
2021年7月28日，與重組有關，根據清算，我們向Rallybio Holdings單位的持有者發行了總計24,999,970股普通股。本款所述普通股的發行是依據證券法第4(A)(2)條進行的。
收益的使用
2021年8月2日，我們完成了普通股的首次公開募股(IPO)，據此，我們以每股13.00美元的公開發行價發行和出售了713萬股普通股，其中包括根據充分行使承銷商購買額外股份的選擇權出售的93萬股。此次IPO的總髮行價為9270萬美元。
首次公開招股中我們普通股的全部股票的發售是根據證券法根據證券法進行登記的，依據的是經修訂的S-1表格登記聲明(第333-257655號文件)和S-1MEF表格登記聲明(第333-258244號文件)，S-1表格登記聲明於2021年7月28日由美國證券交易委員會宣佈生效，S-1MEF表格登記聲明於2021年7月28日向美國證券交易委員會備案後自動生效。在出售了與我們的首次公開募股(IPO)結束相關的所有股票後，發售終止。Jefferies LLC、Cowen and Company、LLC和Evercore Group L.L.C.擔任此次發行的聯席管理人。
我們從首次公開募股(IPO)中獲得的總收益為9270萬美元，扣除承銷折扣和佣金但扣除我們應支付的其他發行成本為320萬美元之前，淨收益總計為8620萬美元。承銷折扣和佣金或發售成本均未直接或間接發生或支付給我們的董事或高級管理人員或他們的聯繫人，或擁有我們普通股10%或以上的人，或我們的任何聯屬公司。
截至2021年9月30日，我們尚未使用首次公開募股(IPO)的任何淨收益。如招股章程所述，我們計劃使用首次公開招股所得款項淨額並無重大改變。
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項目6.EXhibit。
展品 數 |
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描述 |
3.1
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修訂和重新發布的Rallybio公司註冊證書(通過引用本公司於2021年8月2日提交給美國證券交易委員會的8-K表格中的附件3.1合併而成)。 |
3.2 |
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修訂和重新修訂了Rallybio公司的章程(通過參考公司於2021年8月2日提交給美國證券交易委員會的最新8-K表格報告的附件3.2而併入)。 |
4.1 |
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註冊人及其某些股東之間於2021年7月28日簽訂的註冊權協議(通過引用公司於2021年8月2日提交給證券交易委員會的8-K表格當前報告的附件4.2併入)。 |
10.1 |
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Rallybio Corporation 2021年股權激勵計劃(通過參考公司S-1表格註冊聲明(文件編號333-257655)的附件10.12併入)。 |
10.2 |
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Rallybio Corporation 2021年現金獎勵計劃(通過引用S-1表格註冊聲明(文件編號333-257655)中的附件10.18併入)。 |
10.3 |
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Rallybio Corporation 2021年員工股票購買計劃(通過引用S-1表格註冊聲明(文件編號333-257655)中的附件10.19併入)。 |
10.4 |
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Rallybio，LLC和Martin Mackay之間修訂和重新簽署的僱傭協議(通過參考公司S-1表格註冊聲明的附件10.20(文件編號333-257655)併入)。 |
10.5 |
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Rallybio，LLC和Stephen Uden的修訂和重新簽署的僱傭協議(通過引用公司S-1表格註冊聲明的附件10.21(文件編號333-257655)併入)。 |
10.6 |
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Rallybio，LLC和Jeffrey M.Fryer之間修訂和重新簽署的僱傭協議(通過引用公司S-1表格註冊聲明的附件10.22(文件編號333-257655)併入)。 |
31.1* |
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根據根據2002年薩班斯-奧克斯利法案第302節通過的1934年證券交易法規則13a-14(A)和15d-14(A)對首席執行官進行認證。 |
31.2* |
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根據根據2002年薩班斯-奧克斯利法案第302節通過的1934年證券交易法規則13a-14(A)和15d-14(A)對首席財務官進行認證。 |
32.1* |
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根據2002年薩班斯-奧克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)第906節通過的《美國法典》第18編第1350條對首席執行官的認證。 |
32.2* |
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根據2002年薩班斯-奧克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)第906節通過的美國法典第18編第1350條對首席財務官的認證。 |
101.INS |
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內聯XBRL實例文檔-實例文檔不會顯示在交互數據文件中，因為XBRL標記嵌入在內聯XBRL文檔中。 |
101.SCH |
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內聯XBRL分類擴展架構文檔 |
101.CAL |
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內聯XBRL分類擴展計算鏈接庫文檔 |
101.DEF |
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內聯XBRL分類擴展定義Linkbase文檔 |
101.LAB |
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內聯XBRL分類擴展標籤Linkbase文檔 |
101.PRE |
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內聯XBRL分類擴展演示文稿Linkbase文檔 |
104 |
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封面交互數據文件(嵌入在內聯XBRL文檔中) |
*現送交存檔。
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登錄解決方案
根據1934年證券交易法的要求，註冊人已正式促使本報告由正式授權的簽名人代表其簽署。
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RALLYBIO公司 |
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日期：2021年11月10日 |
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由以下人員提供： |
/s/馬丁·W·麥凱(Martin W.Mackay) |
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馬丁·W·麥凱博士 |
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首席執行官兼董事(首席執行官) |
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日期：2021年11月10日 |
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由以下人員提供： |
/s/傑弗裏·M·弗萊爾 |
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傑弗裏·M·弗萊爾，註冊會計師 |
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首席財務官兼財務主管(首席會計和財務官) |
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