美國
美國證券交易委員會
華盛頓特區，郵編：20549
表格
(標記一)
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根據1934年“證券交易法”第13或15(D)條規定的季度報告 |
在截至本季度末的季度內
或
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根據1934年證券交易所法令第13或15(D)條提交的過渡報告 |
在從中國到日本的過渡期內，美國將從歐洲過渡到日本。
委託文件編號：
(註冊人的確切姓名載於其約章)
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(述明或其他司法管轄權 公司或組織) |
(税務局僱主 |
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(主要行政辦公室地址) |
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註冊人電話號碼，包括區號：(
根據該法第12(B)節登記的證券：
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每節課的標題 |
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交易代碼 |
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註冊的每個交易所的名稱 |
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用複選標記表示註冊人(1)是否在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類報告的較短期限內)提交了1934年證券交易法第13條或第15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內是否符合此類提交要求。.
用複選標記表示註冊人是否在過去12個月內(或在註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T規則第405條(本章232.405節)要求提交的每個交互數據文件。.
用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司或新興成長型公司。參見“交易法”第12b-2條中“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小報告公司”和“新興成長型公司”的定義。
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大型加速文件管理器 |
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☐ |
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加速的文件管理器 |
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規模較小的新聞報道公司 |
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新興成長型公司 |
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如果是一家新興的成長型公司，用複選標記表示註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據交易法第13(A)條提供的任何新的或修訂的財務會計準則。
用複選標記表示註冊人是否為空殼公司(如交易法第12b-2條所定義)。是
截至2021年11月5日，註冊人擁有
目錄
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頁面 |
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第一部分： |
財務信息 |
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第1項。 |
財務報表(未經審計) |
5 |
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簡明綜合資產負債表 |
5 |
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簡明合併操作報表 |
6 |
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簡明綜合全面收益(虧損)表 |
7 |
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可轉換優先股與股東權益(虧損)簡明合併報表 |
8 |
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現金流量表簡明合併報表 |
9 |
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未經審計的簡明合併財務報表附註 |
10 |
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第二項。 |
管理層對財務狀況和經營成果的探討與分析 |
22 |
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第三項。 |
關於市場風險的定量和定性披露 |
33 |
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第四項。 |
管制和程序 |
33 |
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第二部分。 |
其他信息 |
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第1項。 |
法律程序 |
34 |
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第1A項。 |
風險因素 |
34 |
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第二項。 |
未登記的股權證券銷售和收益的使用 |
91 |
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第三項。 |
高級證券違約 |
91 |
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第四項。 |
煤礦安全信息披露 |
91 |
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第五項。 |
其他信息 |
91 |
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第6項 |
陳列品 |
92 |
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簽名 |
93 |
關於前瞻性聲明的特別説明
這份Form 10-Q季度報告包含一些涉及重大風險和不確定性的前瞻性陳述。在某些情況下，您可以通過前瞻性詞彙來識別這些陳述，例如“目標”、“預期”、“相信”、“繼續”、“可能”、“估計”、“預期”、“打算”、“可能”、“可能”、“計劃”、“潛在”、“預測”、“應該”、“將”或“將”，這些術語的否定，以及其他類似術語。這些受風險影響的前瞻性聲明包括但不限於關於以下內容的聲明：
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• |
我們對我們的候選產品和任何未來候選產品的潛在市場大小和潛在患者羣體大小的期望(如果被批准用於商業用途)； |
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• |
我們的臨牀和監管發展計劃； |
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• |
我們對臨牀研究、臨牀前研究和研發項目結果的期望，包括來自這些研究的數據的時間和可用性； |
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• |
未來非臨牀研究、臨牀試驗和研發項目的開始時間； |
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• |
我們獲得、發現、開發和推動候選產品進入臨牀試驗併成功完成臨牀試驗的能力； |
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• |
我們建立合作和/或夥伴關係的意圖和能力； |
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• |
我們候選產品的監管申請和批准的時間或可能性； |
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• |
我們的商業化、營銷和製造預期，包括我們製造設施和能力的建設及其時機； |
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• |
來自美國和外國未來法規、司法和立法變化或發展的影響； |
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• |
我們關於候選產品商業化的意圖； |
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• |
如果獲得批准，我們的候選產品的定價和報銷； |
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• |
公共衞生危機，如新冠肺炎大流行，對我們的臨牀前和臨牀項目和業務的潛在影響； |
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• |
我們對新冠肺炎疫情對我們業務影響的預期； |
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• |
針對我們的業務和產品候選者執行我們的業務模式和戰略計劃，包括我們可能追求的其他指示； |
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• |
我們有能力有效地管理我們的增長，包括我們留住和招聘人員的能力，以及保持我們的文化的能力； |
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• |
我們能夠為我們的候選產品建立和維護的知識產權保護範圍，包括預計的專利保護條款； |
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• |
估計我們的開支、未來的收入、資本需求、我們對額外融資的需求，以及我們獲得額外資本的能力； |
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• |
我們對首次公開募股(IPO)所得資金以及現有現金、現金等價物和有價證券的預期用途； |
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• |
我們第三方供應商和製造商的表現； |
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• |
我們未來的財務表現； |
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• |
我們對根據《就業法案》成為一家新興成長型公司的時間的預期；以及 |
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• |
與我們的競爭對手和我們的行業相關的發展和預測，包括競爭產品。 |
3
我們的這些前瞻性陳述主要基於我們目前對未來事件和財務趨勢的預期、估計、預測和預測，我們認為這些事件和財務趨勢可能會影響我們的財務狀況、運營結果、業務戰略和財務需求。鑑於這些前瞻性聲明中存在重大不確定性，你不應依賴這些前瞻性聲明作為對未來事件的預測。儘管我們認為本報告所載的每一項前瞻性聲明都有合理的基礎，但我們不能保證這些前瞻性聲明中反映的未來結果、活動水平、業績或事件和情況將會實現或根本不會發生。您應該參考標題為“風險因素”和“管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析”的章節，討論可能導致我們的實際結果與我們的前瞻性陳述中明示或暗示的結果大不相同的重要因素。本報告的其他部分可能包括可能損害我們的業務和財務業績的其他因素。新的風險因素不時出現，我們的管理層無法預測所有風險因素，也無法評估所有因素對我們業務的影響，或任何因素或因素組合可能導致實際結果與任何前瞻性陳述中包含或暗示的結果大不相同的程度。鑑於這些前瞻性陳述中存在重大不確定性，您不應依賴前瞻性陳述作為對未來事件的預測。除非法律要求，我們沒有義務公開更新任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件或其他原因。
4
第一部分財務信息
項目1.財務報表
Sana Biotechnology，Inc.
簡明綜合資產負債表
(單位為千，每股除外)
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2021年9月30日 |
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2020年12月31日 |
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(未經審計) |
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資產 |
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流動資產： |
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現金和現金等價物 |
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有價證券 |
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預付費用和其他流動資產 |
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流動資產總額 |
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財產和設備，淨值 |
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經營性租賃使用權資產 |
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受限現金 |
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長期有價證券 |
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無形資產 |
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商譽 |
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其他非流動資產 |
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總資產 |
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負債、可轉換優先股、債務和股東權益(赤字) |
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流動負債： |
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應付帳款 |
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應計補償 |
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應計費用和其他流動負債 |
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經營租賃負債 |
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或有對價 |
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成功付款負債 |
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流動負債總額 |
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營業租賃負債，扣除當期部分後的淨額 |
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或有對價，扣除當期部分 |
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成功付款負債，扣除當期部分後的淨額 |
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其他非流動負債 |
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總負債 |
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承付款和或有事項(附註10) |
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可轉換優先股，$ |
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股東權益(赤字)： |
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優先股，$ |
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額外實收資本 |
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累計其他綜合收益(虧損) |
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累計赤字 |
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股東權益合計(虧損) |
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總負債、可轉換優先股、債務和股東權益(赤字) |
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請參閲隨附的説明。
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Sana Biotechnology，Inc.
簡明合併操作報表
(未經審計)
(單位為千，每股除外)
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截至9月30日的三個月， |
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截至9月30日的9個月， |
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運營費用： |
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研發 |
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與研發相關的成功付款和或有對價 |
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一般事務和行政事務 |
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總運營費用 |
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運營虧損 |
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利息收入，淨額 |
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其他收入，淨額 |
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普通股每股淨虧損-基本虧損和攤薄虧損 |
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加權-普通股平均數-基本普通股和稀釋普通股 |
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請參閲隨附的説明。
6
Sana Biotechnology，Inc.
簡明綜合全面損失表
(未經審計)
(單位：千)
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截至9月30日的三個月， |
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截至9月30日的9個月， |
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2021 |
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2020 |
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2021 |
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淨損失 |
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其他綜合收益(虧損)，税後淨額： |
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有價證券未實現收益(虧損)，淨額 |
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全面損失總額 |
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請參閲隨附的説明。
7
Sana Biotechnology，Inc.
可轉換優先股與股東權益(虧損)簡明合併報表
(未經審計)
(單位：千)
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可兑換優先 庫存 |
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普通股 |
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其他內容 實繳 |
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累計 其他 全面 |
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累計 |
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總計 股東的 權益 |
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股票 |
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金額 |
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股票 |
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金額 |
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資本 |
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收益(虧損) |
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赤字 |
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(赤字) |
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截至2020年12月31日的餘額 |
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首次公開發行時可轉換優先股轉換為普通股 |
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首次發行普通股 公開發售，淨額為$ 報價成本 |
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限制性股票的歸屬 |
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股票期權的行使 |
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基於股票的薪酬費用 |
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未實現的有價證券收益 證券，淨值 |
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淨損失 |
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截至2021年3月31日的餘額 |
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限制性股票的歸屬 |
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股票期權的行使 |
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基於股票的薪酬費用 |
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流通中的未實現虧損 證券，淨值 |
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截至2021年6月30日的餘額 |
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限制性股票的歸屬 |
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股票期權的行使 |
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基於股票的薪酬費用 |
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截至2021年9月30日的餘額 |
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可兑換優先 庫存 |
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普通股 |
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其他內容 實繳 |
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累計 其他 全面 |
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累計 |
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總計 股東的 |
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股票 |
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股票 |
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金額 |
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赤字 |
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限制性股票的歸屬 |
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截至2020年3月31日的餘額 |
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發行B系列可轉換優先股，扣除發行成本$ |
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與許可協議相關的普通股發行 |
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限制性股票的歸屬 |
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未實現的有價證券收益 證券，淨值 |
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截至2020年6月30日的餘額 |
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限制性股票的歸屬 |
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股票期權的行使 |
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基於股票的薪酬費用 |
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未實現的有價證券收益 證券，淨值 |
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淨損失 |
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截至2020年9月30日的餘額 |
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請參閲隨附的説明。
8
Sana Biotechnology，Inc.
現金流量表簡明合併報表
(未經審計)
(單位：千)
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截至9月30日的9個月， |
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2021 |
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2020 |
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經營活動： |
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對淨虧損與經營活動中使用的現金淨額進行調整： |
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基於股票的薪酬費用 |
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或有對價估計公允價值變動 |
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成功付款負債的估計公允價值變動 |
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經營性租賃使用權資產非現金費用 |
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其他非現金項目，淨額 |
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營業資產和負債變動情況： |
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用於經營活動的現金淨額 |
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投資活動： |
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購買有價證券 |
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有價證券的出售收益和到期日 |
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購置物業和設備 |
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用於投資活動的淨現金 |
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融資活動： |
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首次公開發行普通股所得收益(扣除發行成本) |
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發行可轉換優先股的收益，扣除發行成本 |
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行使股票期權所得收益 |
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融資活動提供的現金淨額 |
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現金、現金等價物和限制性現金淨增加 |
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期初現金、現金等價物和限制性現金 |
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期末現金、現金等價物和限制性現金 |
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補充現金流披露： |
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用經營性租賃負債換取的使用權資產 |
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從出租人處收到的用於租户改善津貼的現金 |
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租户改善津貼計入經營租賃負債 |
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購入應付賬款和應計負債的財產和設備 |
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請參閲隨附的説明。
9
Sana Biotechnology，Inc.
簡明合併財務報表附註
1.組織機構
薩那生物技術公司(本公司或薩那)於
反向股票拆分
首次公開發行(IPO)
2021年2月，公司成功完成普通股首次公開發行(IPO)。關於首次公開募股，該公司發行了
需要額外資本
與其他處於發展階段的生物技術公司一樣，該公司也面臨一些風險和不確定因素，包括但不限於：需要獲得充足的額外資金、臨牀前試驗或臨牀試驗可能失敗、其候選產品需要獲得上市批准、增強內部和外部製造能力、競爭對手開發新的技術創新、需要將公司的產品成功商業化並獲得市場接受、需要保護公司的知識產權和專有技術，以及需要吸引和留住關鍵的科學和管理人員。如果該公司不能成功地將其候選產品商業化或與其合作伙伴，它將無法產生產品收入或實現盈利。在公司能夠從產品銷售中獲得可觀的收入(如果有的話)之前，它預計將通過額外的股權或債務融資或與戰略合作或許可或其他安排相關的其他資本來為其運營提供資金。如果需要額外的融資，該公司可能無法按其接受的條款籌集資金，或者根本無法籌集資金。
自成立以來，該公司每年都出現營業虧損，預計此類虧損在可預見的未來還將繼續。截至2021年9月30日，該公司的現金、現金等價物和有價證券為$
2.重要會計政策摘要
隨附的簡明綜合財務報表及相關財務信息應與本公司於2021年3月24日提交給美國證券交易委員會的截至2020年12月31日的10-K表格年度報告(2020 10-K表格)中包含的經審計的綜合財務報表及其相關附註一併閲讀。截至2021年9月30日以及截至2021年9月30日和2020年9月30日的三個月和九個月的這些簡明合併財務報表的編制所使用的重要會計政策與2020年Form 10-K中附註2中討論的那些政策是一致的。
10
陳述的基礎
隨附的簡明綜合財務報表包括本公司及其全資子公司的賬目。該公司的簡明綜合財務報表是根據美國公認會計原則(GAAP)編制的。某些前期金額已重新分類，以符合本期列報。
預算的使用
按照公認會計原則編制財務報表要求管理層作出估計和假設，以影響財務報表和附註中報告的金額。該公司利用歷史經驗和其他因素對其估計和假設進行持續評估，並在事實和情況需要時調整這些估計和假設。實際結果可能與這些估計大相徑庭。公司簡明合併財務報表中最重要的估計涉及成功付款負債、或有對價、業務合併、應計費用和股票期權的估值。
最近的會計聲明
最近採用的
會計準則更新(ASU)2016-13號，金融工具-信用損失(主題362)：財務報表上信用損失的計量，ASU第2019-05號金融工具-信用損失(主題326)：定向過渡救濟，ASU第2019-11號，對主題326的編纂改進，金融工具-信用損失
2016年6月，財務會計準則委員會(FASB)發佈了ASU 2016-13，金融工具-信貸損失(主題362)：財務報表信用損失的計量(ASU 2016-13)。新標準要求，與按攤餘成本計量的金融資產和可供出售的債務證券有關的預期信貸損失，應通過信貸損失撥備來記錄。它還將可供出售債務證券需要確認的信用損失金額限制為賬面價值超過公允價值的金額，還要求如果公允價值增加，必須沖銷之前確認的信用損失。有針對性的過渡救濟標準允許公司選擇不可撤銷地選擇ASC 825-10，Financial Instruments-總體上的公允價值選項，在逐個工具的基礎上適用於符合條件的工具。公司採用ASU 2016-13生效
尚未被收養
ASU No.2017-04，無形資產-商譽和其他(主題350)：簡化商譽減值測試
2017年1月，FASB發佈了ASU 2017-04，無形資產-商譽和其他(主題350)：簡化商譽減值測試(ASU 2017-04)。為了解決人們對兩步商譽減值測試的成本和複雜性的擔憂，本ASU中的修正案刪除了測試的第二步。相反，一家實體將實施一步量化測試，並將商譽減值金額記錄為報告單位賬面價值超過其公允價值的部分，不得超過分配給報告單位的商譽總額。新的指導意見沒有修改商譽減值的可選定性評估。新標準將於2023年1月1日起生效。採用ASU 2017-04預計不會對公司的綜合財務報表產生實質性影響。
3.收購
奧辛公司(Oscine Corp.)
於2020年9月，本公司訂立股份購買協議，以收購
收購中獲得的主要資產是與Oscine的膠質前體細胞相關的正在進行的研發(IPR&D)技術離體細胞工程項目專注於大腦疾病。根據ASC 805的許可，公司對收購進行了評估並確定了篩選測試。業務合併，被稱為$
11
Oscine的預扣金額將保留到2021年12月，也就是收購完成後的15個月，屆時在支付任何索賠後，剩餘的餘額將被釋放。此外，該公司須支付合共$
鈷生物醫學公司
2019年2月，公司收購了
根據鈷收購協議的條款和條件，本公司有義務支付總額高達$的或有對價(或有對價)。
除首次公開募股外，如果在控制權變更時至少有一種基於FusoGen技術的公司產品是正在進行的研究計劃的對象，則將在公司控制權變更時觸發估值計量日期。如果控制權發生變更，而公司市值低於$
下表列出了截至控制權變更之日公司市值的各種門檻，以及由此產生的潛在鈷成功付款和額外的潛在鈷或有對價：
|
控制權變更時的SANA市值及其對Coobalt Success付款和額外潛在Coobalt或有對價的影響 |
|
鈷的成功 付款 |
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其他內容 潛在的鈷 或有 考慮事項 |
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(單位：百萬) |
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等於或超過$ |
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等於或超過$ |
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等於或超過$ |
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少於$ |
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Cobalt Success Payment和Cobalt或有對價負債按公允價值列賬，公允價值變動在研發相關成功付款和或有對價的簡明綜合經營報表中確認。截至2021年9月30日和2020年12月31日，Cobalt Success付款負債的估計公允價值為$
截至2021年9月30日，鈷或有對價的估計公允價值為$
12
4.無形資產和商譽
截至2021年9月30日，該公司的無形資產為
5.許可和協作協議
哈佛大學校長及院士
2019年3月，該公司與哈佛學院(Harvard)校長和研究員簽訂了獨家許可協議，以獲得用於開發低免疫細胞的某些知識產權。
根據協議條款，該公司可能被要求向哈佛大學支付總額高達$
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發行時權益價值倍數 |
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5x |
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10x |
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20x |
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30x |
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40x |
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支付所需的每股普通股價格 |
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成功付款(百萬) |
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哈佛成功付款負債按公允價值列賬，公允價值變動在研發相關成功付款及或有對價的簡明綜合營運報表中確認。截至2021年9月30日和2020年12月31日，哈佛成功付款負債的估計公允價值為$
關於這項協議，該公司還向哈佛大學支付了#美元的許可費。
6.受限現金
截至2021年9月30日和2020年12月31日，公司維持
13
7.公允價值計量
下表彙總了該公司在公允價值三級體系的基礎上按公允價值經常性計量的金融資產和負債：
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2021年9月30日 |
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估值 層次結構 |
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攤銷 成本 |
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毛收入 未實現 持有 收益 |
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毛收入 未實現 持有 損失 |
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估計數 公平 價值 |
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(單位：千) |
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金融資產： |
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1級 |
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公司債務證券 |
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2級 |
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現金等價物合計 |
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美國政府和機構證券 |
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2級 |
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公司債務證券 |
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2級 |
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( |
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短期有價證券總額 |
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長期有價證券： |
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美國政府和機構證券 |
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2級 |
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( |
) |
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公司債務證券 |
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2級 |
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( |
) |
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長期有價證券總額 |
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金融資產總額 |
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財務負債： |
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短期金融負債： |
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或有對價 |
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3級 |
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$ |
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成功付款負債 |
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3級 |
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短期金融負債總額 |
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長期金融負債： |
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或有對價 |
|
3級 |
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|
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|
成功付款負債 |
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3級 |
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|
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|
長期金融負債總額 |
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金融負債總額 |
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$ |
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$ |
|
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|
$ |
|
|
|
$ |
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14
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2020年12月31日 |
|
|||||||||||||
|
|
|
估值 層次結構 |
|
攤銷成本 |
|
|
毛收入 未實現 持有 收益 |
|
|
毛收入 未實現 持有 損失 |
|
|
估計數 公平 價值 |
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||||
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|
(單位：千) |
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|||||||||||||
|
金融資產： |
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現金等價物： |
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貨幣市場基金 |
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1級 |
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$ |
|
|
|
$ |
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|
|
$ |
|
|
|
$ |
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|
|
美國政府和機構證券 |
|
2級 |
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|
|
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( |
) |
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|
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|
|
公司債務證券 |
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2級 |
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現金等價物合計 |
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短期有價證券： |
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美國政府和機構證券 |
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2級 |
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( |
) |
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|
|
公司債務證券 |
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2級 |
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( |
) |
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|
|
短期有價證券總額 |
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( |
) |
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長期有價證券： |
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|
美國政府和機構證券 |
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2級 |
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長期有價證券總額 |
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金融資產總額 |
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$ |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
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財務負債： |
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長期金融負債： |
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|
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或有對價 |
|
3級 |
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
成功付款負債 |
|
3級 |
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金融負債總額 |
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$ |
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$ |
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$ |
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|
$ |
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|
該公司根據相同資產或負債在活躍市場的報價來計量貨幣市場基金的公允價值。二級有價證券包括美國政府證券、機構證券和公司債務證券，其估值要麼基於最近非活躍市場的證券交易，要麼基於類似工具的報價市場價格，以及源自可觀察到的市場數據或得到可觀察市場數據證實的其他重要投入。
處於未實現虧損狀態的證券處於未實現虧損狀態的時間不到一年。本公司認定，在截至2021年9月30日的9個月內，上述投資的信用風險沒有實質性變化。因此，信貸損失撥備沒有得到確認。截至2021年9月30日，本公司不打算出售該等證券，本公司不太可能被要求在攤銷成本基礎收回之前出售該等證券。
截至2021年9月30日，所有可交易證券的有效到期日為
下表彙總了公司3級金融負債的公允價值變化：
|
|
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或有 考慮事項 |
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鈷 成功付款 負債 |
|
|
哈佛 成功付款 負債 |
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(單位：千) |
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截至2020年12月31日的餘額 |
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$ |
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$ |
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$ |
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公允價值變動-費用(收益) |
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截至2021年3月31日的餘額 |
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|
公允價值變動-費用(收益) |
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( |
) |
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( |
) |
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截至2021年6月30日的餘額 |
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|
公允價值變動-費用(收益) |
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( |
) |
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截至2021年9月30日的餘額 |
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$ |
|
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|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
15
或有對價
該公司利用其認為將由市場參與者在每個資產負債表日確定鈷或有對價的估計公允價值時所作的重大估計和假設。鈷或有對價的公允價值是根據對實現里程碑的可能性和估計時間以及適用的貼現率的評估，通過計算預先指定的發展里程碑付款的概率加權估計值來確定的。貼現率反映了在賺取和到期時支付或有對價所涉及的信用風險。隨着獲得更多影響假設的數據，本公司將持續評估這些估計。
鈷或有對價的公允價值是使用以下不可觀察的投入計算的：
|
|
|
2021年9月30日 |
|
|
2020年12月31日 |
|
||||
|
無法觀察到的輸入 |
|
射程 |
|
加權平均 |
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|
射程 |
|
加權平均 |
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貼現率 |
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|
取得里程碑式成就的概率 |
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|
加權平均不可觀測輸入是根據預先指定的發展里程碑的相對值計算的。鈷或有對價的估計公允價值可能會隨着開發進展和獲得更多數據而發生重大變化，影響有關成功實現用於估計負債公允價值的里程碑的概率以及預期實現這些里程碑的時間的假設。在評估公允價值假設時，需要判斷以解讀用於制定估計的市場數據。公允價值的估計可能不能反映在當前市場交易中可以變現的金額。因此，使用不同的市場假設、投入和/或不同的估值方法可能導致公允價值估計的重大差異。
成功付款
本公司使用重大估計和假設來確定成功付款負債的估計公允價值以及每個資產負債表日的相關費用或收益。Cobalt和Harvard Success Payment負債的估計公允價值是使用蒙特卡洛模擬方法確定的，該方法根據幾個關鍵假設對負債的估計公允價值進行建模，這些假設包括：預期波動性、剩餘期限、無風險利率、估值計量日期的估計數量和時間，在此基礎上可能觸發付款；對於Cobalt Success Payment，公司的市值；對於Harvard Success Payments，公司普通股的每股公允價值。
Cobalt和Harvard Success Payment負債的公允價值是使用以下不可觀察的輸入計算的：
|
|
|
2021年9月30日 |
|
|
2020年12月31日 |
|
|||||||
|
無法觀察到的輸入 |
|
鈷 |
|
|
哈佛 |
|
|
鈷 |
|
|
哈佛 |
|
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預期股價波動 |
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|
預期期限(年) |
|
|
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|
|
8.財產和設備，淨值
財產和設備，網絡包括以下內容：
|
|
|
2021年9月30日 |
|
|
2020年12月31日 |
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|
(單位：千) |
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|||||
|
實驗室設備 |
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$ |
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$ |
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租賃權的改進 |
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在建工程正在進行中 |
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計算機設備、軟件和其他 |
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物業和設備合計(按成本計算) |
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減去：累計折舊 |
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( |
) |
|
|
( |
) |
|
財產和設備，淨值 |
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
折舊費用為$
16
9.應計負債
應計報酬、應計費用和其他流動負債包括以下各項：
|
|
|
2021年9月30日 |
|
|
2020年12月31日 |
|
||
|
|
|
(單位：千) |
|
|||||
|
應計補償： |
|
|
|
|
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|
應計獎金 |
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$ |
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$ |
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應計工資總額 |
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應計帶薪休假 |
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其他應計補償 |
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|
|
|
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|
|
應計補償總額 |
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$ |
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|
|
$ |
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|
應計費用和其他流動負債： |
|
|
|
|
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應計研究與開發 |
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$ |
|
|
|
$ |
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應計財產和設備 |
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應計專業費用 |
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|
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其他應計流動負債 |
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|
|
|
|
|
|
應計費用和其他流動負債總額 |
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$ |
|
|
|
$ |
|
|
10.承擔及或有事項
租賃承諾額
該公司的租賃組合主要包括位於華盛頓州西雅圖、馬薩諸塞州劍橋、加利福尼亞州南舊金山和加利福尼亞州弗裏蒙特的辦公室、實驗室、非良好製造規範(GMP)試點工廠製造和工業空間的運營租賃。經營租約的合同期在
下表包含與我們的運營租賃相關的其他信息：
|
位置 |
|
近似值 平方英尺 |
|
開始日期 |
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到期日 |
|
華盛頓州西雅圖 |
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馬薩諸塞州劍橋 |
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加利福尼亞州舊金山南部 |
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|
加利福尼亞州弗裏蒙特 |
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2031年11月 |
在整個租賃協議期限內，除租金外，公司還負責支付某些運營成本，如公共區域維護、税收、水電費和保險。這些額外費用被認為是可變租賃成本，並在發生成本的期間確認。
下表彙總了該公司的租賃成本：
|
|
|
截至9月30日的三個月， |
|
|
截至9月30日的9個月， |
|
||||||||||
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|
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2021 |
|
|
2020 |
|
|
2021 |
|
|
2020 |
|
||||
|
|
|
(單位：千) |
|
|||||||||||||
|
經營租賃成本 |
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
短期租賃成本 |
|
|
- |
|
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可變租賃成本 |
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總租賃成本 |
|
$ |
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|
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
17
截至2021年9月30日，加權平均剩餘租賃期限為
下表將公司按會計年度的未貼現經營租賃現金流與截至2021年9月30日的經營租賃負債現值(單位：千)進行核對：
|
2021年(剩餘3個月) |
|
$ |
|
|
|
2022 |
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|
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2023 |
|
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2024 |
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2025 |
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|
|
2026年及其後 |
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未貼現的租賃付款總額 |
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減去：推定利息 |
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( |
) |
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減去：租户改善津貼 |
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|
( |
) |
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經營租賃負債現值 |
|
$ |
|
|
|
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|
|
|
11.可轉換優先股
2018年，本公司發行了
12.股東權益
公司修改並重述了公司註冊證書，自2021年2月起生效，增加了公司有權發行的所有類別股票的數量
截至2021年9月30日，有
13.股票薪酬
2021年獎勵計劃
2021年2月，公司通過了2021年激勵獎勵計劃，該計劃自公司首次公開募股(IPO)完成之日起生效。2021年激勵獎勵計劃規定了多種基於股票的薪酬獎勵，包括股票期權、限制性股票獎勵(RSA)和限制性股票單位(RSU)。在採納2021年股權激勵計劃的同時，公司終止了2018年股權激勵計劃中有關新股權獎勵的計劃。預留髮行的公司普通股股數自動增加
2021年員工購股計劃
2021年2月，公司通過了2021年員工購股計劃(2021年ESPP)，該計劃自公司首次公開募股(IPO)完成之日起生效。2021年員工持股計劃允許符合條件的員工通過最高可達5%的工資扣減，以折扣價購買公司普通股
18
2018年股權激勵計劃
2018年10月，公司通過了2018年股權激勵計劃(2018計劃)，根據該計劃，公司可以向包括高管、董事和顧問在內的任何人授予激勵性股票期權、非法定股票期權、RSA、RSU和其他基於股票的獎勵。股票協議的條款，包括歸屬要求，由公司董事會或董事會任命的委員會決定，但須符合2018年計劃的規定。2018年計劃自2021年激勵獎勵計劃通過之日起終止。
基於股票的薪酬費用
基於股票的薪酬費用在簡明合併經營報表中確認如下：
|
|
|
截至9月30日的三個月， |
|
|
截至9月30日的9個月， |
|
||||||||||
|
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2021 |
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|
2020 |
|
|
2021 |
|
|
2020 |
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||||
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(單位：千) |
|
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研發 |
|
$ |
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$ |
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$ |
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$ |
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一般事務和行政事務 |
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基於股票的薪酬總費用 |
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$ |
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|
$ |
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|
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
截至2021年9月30日，與未歸屬獎勵相關的未確認股票薪酬成本以及預計確認這些成本的加權平均期限如下：
|
|
|
股票期權 |
|
|
RSA |
|
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RSU |
|
|||
|
未確認的基於股票的薪酬費用(以千為單位) |
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$ |
|
|
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$ |
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|
|
$ |
|
|
|
預計確認的加權平均期間成本(年) |
|
|
|
|
|
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|
股票期權
本公司股票期權活動摘要如下：
|
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|
股票期權 (單位：千) |
|
|
加權的- 平均值 鍛鍊 每股價格 |
|
|
加權平均 剩餘 合同 壽命(年) |
|
|
集料 內在價值 (單位：千) |
|
||||
|
截至2020年12月31日的未償還款項 |
|
|
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|
$ |
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|
|
|
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授與 |
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練習 |
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( |
) |
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沒收/取消 |
|
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( |
) |
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截至2021年9月30日的未償還金額 |
|
|
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$ |
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|
|
|
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|
|
$ |
|
|
|
自2021年9月30日起可行使 |
|
|
|
|
|
$ |
|
|
|
|
|
|
|
$ |
|
|
授予員工、董事和顧問的股票期權的公允價值是在授予之日使用Black-Scholes期權定價模型估計的，該模型採用以下假設：
|
|
|
截至9月30日的9個月， |
|
|||||
|
假設 |
|
2021 |
|
|
2020 |
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|
無風險利率 |
|
|
|
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預期波動率 |
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|
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% |
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|
% |
|
預期期限(年) |
|
|
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|
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|
預期股息 |
|
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% |
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|
|
% |
下表彙總了與股票期權活動相關的附加信息：
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|
截至9月30日的9個月， |
|
|||||
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|
2021 |
|
|
2020 |
|
||
|
已授予期權的加權平均授予日期每股公允價值 |
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$ |
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|
|
$ |
|
|
|
行使的股票期權的內在價值合計(千) |
|
$ |
|
|
|
$ |
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19
限制性股票獎勵
公司RSA活動摘要如下：
|
|
|
RSA (單位：千) |
|
|
加權平均 贈與日期集市 每股價值 |
|
||
|
截至2020年12月31日的未歸屬股份 |
|
|
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$ |
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|
|
既得 |
|
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( |
) |
|
|
|
|
|
沒收 |
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( |
) |
|
|
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截至2021年9月30日的未歸屬股份 |
|
|
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|
|
$ |
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|
截至2021年9月30日及2020年9月30日止三個月的既有RSA公允價值為
14.所得税
公司中期所得税撥備是根據公司年度有效税率的估計值確定的，該估計值根據本季度出現的個別項目進行了調整。該公司的有效税率與美國法定税率不同，主要是由於遞延税項資產的估值津貼。遞延税項資產和遞延税項負債是根據資產和負債的財務報告和税基之間的暫時性差異，使用法定税率確認的。如果部分或全部遞延税項資產很可能無法變現，則計入遞延税項資產的估值撥備。由於在未來納税申報表中是否實現有利的税收屬性存在不確定性，本公司已對本公司可確認的遞延税金淨值資產進行了全額估值扣除。
15.每股淨虧損
每股普通股基本和攤薄淨虧損的計算方法是將淨虧損除以當期已發行普通股的加權平均數，不考慮普通股等價物。該公司在公佈的所有期間都處於虧損狀態；因此，每股基本淨虧損和稀釋後每股淨虧損在所有時期都是相同的，因為納入所有潛在的已發行普通股將是反稀釋的。
下表彙總了普通股每股基本和攤薄淨虧損的計算方法：
|
|
|
截至9月30日的三個月， |
|
|
截至9月30日的9個月， |
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||||||||||
|
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2021 |
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(單位為千，每股除外) |
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淨損失 |
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加權-普通股平均數-基本普通股和稀釋普通股 |
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普通股每股淨虧損-基本虧損和攤薄虧損 |
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下列證券在列報期間不包括在普通股稀釋後每股淨虧損的計算中，因為它們的影響將是反稀釋的：
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截至9月30日的9個月， |
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2021 |
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2020 |
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(單位：千) |
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可轉換優先股 |
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已發行和未償還期權 |
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未歸屬限制性普通股 |
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未歸屬的RSU |
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總計 |
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16.員工福利計劃
2019年1月，公司通過了覆蓋所有員工的401(K)退休和儲蓄計劃(401(K)計劃)。401(K)計劃允許員工繳納税前和税後繳費，最高限額為美國國税局(IRS)設定的最高允許金額。本公司擁有
17.隨後發生的事件
2021年10月，公司與BEAM治療公司(BEAM)簽訂了一項選擇權和許可協議，根據BEAM授予公司使用BEAM公司專有的CRISPR Cas12b核酸酶編輯技術來研究、開發和商業化工程細胞治療產品的非獨家許可，這些產品(I)針對公司的同種異體T細胞計劃針對某些抗原靶點，或(Ii)包含某些人類細胞類型，涉及公司的幹細胞衍生計劃。根據協議，該公司預付了#美元。
21
第二項：管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析
您應該閲讀以下對我們財務狀況和經營成果的討論和分析，以及我們未經審計的簡明綜合財務報表和本季度報告中其他地方包含的相關説明，以及我們已審計的綜合財務報表和附註，以及相關管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析，這些財務狀況和經營成果包括在我們於2021年3月24日提交給美國證券交易委員會的2020年10-K年度報告(2020年10-K表格)中。本討論和分析以及本Form 10-Q季度報告的其他部分包含前瞻性陳述，這些陳述基於與未來事件和我們未來財務表現相關的當前信念、計劃和預期，涉及風險、不確定性和假設，例如有關我們對業務的意圖、計劃、目標和預期的陳述。由於幾個因素的影響，我們的實際結果和選定事件的時間可能與這些前瞻性陳述中描述或暗示的情況大不相同，其中包括標題為“風險因素”的章節中闡述的因素。另請參閲標題為“關於前瞻性陳述的特別説明”的部分。
概述
我們建立在這樣一個信念之上，即工程細胞將是未來幾十年醫學中最重要的變革之一。可以通過工程細胞從根本上解決疾病的負擔是巨大的。我們認為，工程細胞有可能像生物製品一樣對臨牀實踐產生破壞治療的作用。我們的長期抱負是能夠控制或修飾體內的任何基因，替換任何受損或丟失的細胞，並顯著改善獲得細胞和基於基因的藥物的機會。我們聚集了一批經驗豐富的科學家、工程師和公司建設者，並將他們與推動這一願景的必要技術相結合。我們正在開發體內和離體細胞工程平臺，為治療需求未得到滿足的廣泛治療領域帶來革命性的變化，包括腫瘤學、糖尿病、中樞神經系統疾病、心血管疾病和遺傳疾病等。雖然我們目前的候選產品都處於臨牀前開發階段，但我們的目標是在2022年和2023年提交多個研究用新藥申請(IND)。
修復和控制體內基因的過程，稱為基因治療或體內細胞工程，需要體內治療有效載荷的傳遞和基因組的修飾。其中，我們相信，治療有效載荷的交付代表着最大的未得到滿足的需求，因此是我們戰略重點的核心，我們的最終目標是以特定和可重複的方式將任何有效載荷交付給任何細胞。我們最初的努力是針對細胞的傳遞，增加有效載荷的多樣性和大小。使用我們的FusoGen技術，我們已經在臨牀前研究中表明，我們可以特異性地針對眾多細胞表面受體，當這些受體與輸送工具結合形成融合體時，可以跨多種不同的細胞類型進行細胞特異性輸送。我們最初選擇將這項技術的重點放在向T細胞、肝細胞和造血幹細胞運送有效載荷上。
通常在疾病中，細胞被破壞或完全丟失，而有效的治療需要替換整個細胞，這種方法被稱為細胞治療或離體細胞工程學。一種成功的治療方法需要有能力製造大規模的細胞，這種細胞能夠植入人體，發揮功能，並在體內具有必要的持久性。其中，與克服他人細胞免疫排斥反應相關的長期堅持是最具挑戰性的，這導致許多人將注意力集中在自體或患者自己的細胞作為治療來源。然而，自體療法需要一個複雜的過程，從患者身上獲取細胞，在體外操作它們，然後將它們送回患者體內。使用此方法的產品必須應對重大挑戰，如可伸縮性、產品可變性、產品質量、成本、患者可獲得性以及適用於此方法的有限細胞類型。考慮到這些侷限性，我們沒有利用自體細胞來克服免疫排斥反應，而是投資於創造可以“隱藏”患者免疫系統的低免疫細胞。我們正在努力利用免疫力低下的基因修飾來利用多能幹細胞進行治療，然後在對患者進行治療之前，將其分化為一種特定的細胞類型，如胰腺β細胞。此外，對於尚未開發出有效的幹細胞分化方案的細胞類型，例如T細胞，我們可以利用來自捐贈者的同種異體細胞(分化細胞)作為起始材料，然後對其應用免疫低下的基因修飾，而不是從多能幹細胞開始。
22
我們認為，在廣泛的治療領域開發工程細胞療法的時機已經成熟。在遺傳學、基因編輯、基因控制、蛋白質工程、幹細胞生物學、免疫學、過程分析和計算生物學的理解方面取得了實質性進展，為顯著增加遺傳和細胞藥物潛在影響的廣度和深度創造了機會。我們專注於創造變革性的體內和離體一系列治療領域的工程細胞療法。我們在廣泛的候選產品管道中處於早期開發階段，所有這些產品目前都處於臨牀前開發階段，總結如下：
我們繼續在開發我們的細胞工程平臺方面取得科學進展，並通過臨牀前開發和潛在的IND提交來推進我們的候選產品。鑑於我們產品組合的深度和廣度，我們預計將根據各種因素(包括內部和外部機會和限制)對我們的計劃進行持續評估和優先排序，這可能會導致我們決定推進某些計劃或取代其他計劃。隨着我們的某些候選產品向潛在的IND提交邁進，我們正在進行GLP毒性研究，併為我們的製造工藝建立必要的放大。
我們的離體和體內技術代表了來自多個學術機構和公司的多年創新和技術的聚合，包括我們從Coobalt Biomedicines Inc.(Cobalt)收購的FusoGen技術，我們的離體細胞工程項目的重點是替換分別從Cytocardia Inc.和Oscine Corp.獲得的心臟受損細胞和某些大腦疾病，從哈佛大學(Harvard)校長和研究員以及加州大學董事會(University Of California)獲得許可的低免疫技術，以及從光束治療公司(BEAM)獲得許可的基因組編輯技術等。有關這些收購以及許可和協作協議的詳細信息，請參閲2020 Form 10-K合併財務報表中的附註3，Acquisition and Note 5，License and Collaboration Agreement，以及2020 Form 10-K第一部分項目1中標題為“業務關鍵知識產權協議”的小節。有關我們與比姆公司的選擇權和許可協議的詳情，請參閲本季度報告中其他部分包括的未經審計的簡明綜合財務報表的附註17，後續事件。
我們於2018年7月註冊成立，到目前為止，我們的業務包括開發我們的體內和離體我們的主要業務包括開發細胞工程平臺、確定和開發潛在的候選產品、執行臨牀前研究、建立製造能力、獲取技術、組織公司和配備人員、業務規劃、建立知識產權組合、籌集資金，併為這些運營提供一般和行政支持。我們所有的項目目前都在開發階段，我們還沒有任何產品被批准銷售。自成立以來，我們每年都出現淨虧損。截至2021年9月30日和2020年9月30日的9個月，我們的淨虧損分別為2.452億美元和1.721億美元。截至2021年9月30日，我們的累計赤字為6.746億美元。我們的淨虧損主要來自我們的研發項目，其次是與我們業務相關的一般和行政成本。此外，截至2021年9月30日，累計赤字6.746億美元，分別包括與成功付款負債重估和或有對價相關的非現金費用1.318億美元和8070萬美元。
23
2021年2月，我們完成了首次公開募股(IPO)，發行了2700萬股普通股，其中包括充分行使承銷商購買額外股份選擇權的350萬股，價格為每股25.0美元，獲得淨收益626美元。4百萬美元。在首次公開募股之前，我們通過發行和出售可轉換優先股為我們的運營提供資金。,總共籌集了7.055億美元的毛收入。截至9月30日， 2021，我們有現金、現金等價物和有價證券。866.1百萬美元。根據我們目前的運營計劃，我們相信我們現有的現金、現金等價物和有價證券 將足以滿足我們的營運資本和資本支出需求大約在接下來的36個月裏。
我們預計，在可預見的未來，我們的費用和運營虧損將大幅增加。費用的預期增長將在很大程度上受到我們正在進行的活動的推動，如果我們繼續推進我們的體內和離體細胞工程平臺；繼續我們當前和未來候選產品的臨牀前開發，並啟動更多臨牀前研究；開始我們當前和未來候選產品的臨牀研究；建立我們的製造能力，包括髮展我們的合同開發和製造關係，以及建立我們的內部製造設施；獲得與我們的體內和離體我們的目標是：建立和完善我們的細胞工程平臺；尋求監管部門對我們當前和未來候選產品的批准；擴大我們的運營、財務和管理系統；增加人員，包括支持我們的臨牀前和臨牀開發、製造和商業化努力的人員；繼續開發、發展、完善和保護我們的知識產權組合；以及在運營我們的業務時產生額外的法律、會計或其他費用，包括與上市公司運營相關的額外成本。
我們還在早期投資，在製造科學和運營的關鍵領域建立世界級的能力，包括開發我們的體內和離體從候選者處於早期研究階段開始，細胞工程平臺、產品特性和過程分析。我們的投資還包括規模化的研究解決方案、規模化的基礎設施和新技術，以提高製造的效率、特性和可擴展性，包括建立內部製造設施。
我們預計，未來我們將需要籌集更多資金來資助我們的運營，包括任何經批准的候選產品的商業化。在我們能夠產生可觀的產品收入之前(如果有的話)，我們預計將使用現有的現金、現金等價物和有價證券、任何未來的股權或債務融資以及根據未來許可或協作協議收到的預付款、里程碑和版税(如果有的話)來為我們的運營提供資金。我們可能無法以我們可以接受或根本不能接受的條款籌集額外資本。如果我們不能在需要的時候籌集更多的資金，我們的業務、經營業績和財務狀況都會受到不利的影響。
新冠肺炎商業動態
全球新冠肺炎疫情繼續快速演變，我們將繼續密切關注。新冠肺炎大流行對我們的業務、運營和臨牀開發時間表和計劃的影響程度仍然不確定，將取決於某些事態發展，包括大流行的持續時間和蔓延及其對我們的製造設施、臨牀試驗登記、試驗地點、合同研究組織(CRO)、合同製造組織、關鍵材料和用品的供應商(包括生產候選產品所需的原材料、消耗品和其他設備)的供應商以及與我們有業務往來的其他第三方的影響，以及它對監管機構和我們的由於新冠肺炎疫情，我們的發現和開發活動經歷了適度的延遲，這主要是由於我們某些CRO和學術機構暫時和部分關閉，這些機構後來恢復了運營，以及我們運營所在的華盛頓州、加利福尼亞州和馬薩諸塞州的全職訂單。然而，在可能的範圍內，我們正在照常開展業務，對員工差旅和大多數非實驗室員工的遠程工作進行了必要或明智的修改。我們將繼續積極關注與新冠肺炎相關的情況，並可能採取進一步行動來改變我們的運營，包括聯邦、州或地方當局可能要求採取的行動，或我們認為最符合我們員工和其他與我們有業務往來的第三方利益的行動。
收購
自成立以來，我們已經完成了各種收購。有關我們收購的詳細信息，請參閲我們的2020 Form 10-K合併財務報表中的附註3“Acquisition”，以及我們2020 Form 10-K第一部分第1項中標題為“業務關鍵知識產權協議”的小節。
許可和協作協議
我們已經與各種第三方簽訂了許可和協作協議。有關這些協議的詳細信息，請參閲本季度報告其他部分包含的未經審計的簡明合併財務報表的附註17，後續事件，以及我們的2020 Form 10-K合併財務報表中包含的合併財務報表的附註5，許可和合作協議，以及我們2020 Form 10-K的第一部分第1項中題為“業務關鍵知識產權協議”的小節。
24
成功付款和或有對價
鈷成功付款和或有對價
根據鈷收購協議的條款，吾等有責任在實現若干預先指定的發展里程碑(鈷或有代價)後，向若干前鈷股東支付總額高達50000百萬美元的或有代價(或有代價)，並酌情以現金或股票支付最高50000百萬美元的成功付款(或有代價)。如果在預定的估值衡量日期(包括我們的首次公開募股(IPO))，我們的市值等於或超過81億美元，並且我們正在根據IND在臨牀試驗中推進基於FusoGen技術的計劃，或者我們已經申請或獲得了生物製品許可證申請(BLA)或新藥申請(NDA)的批准，就可以支付Coalt Success付款。截至2021年9月30日，尚未觸發Cobalt Success付款。除了我們的首次公開募股外，如果我們基於FusoGen技術的項目中至少有一個項目在控制權變更時是活躍研究項目的主題，則將在控制權變更時觸發估值衡量日期。如果控制權發生變更，且截至控制權變更之日，我們的市值低於81億美元，潛在的鈷成功付款金額將會減少，而潛在的鈷或有對價金額將會增加。有關不同市值的詳情及對潛在Coobalt成功付款金額和潛在Coobalt或有對價的影響，請參閲本報告其他地方包括的附註3，收購我們的簡明綜合財務報表(如控制權變更)。
截至2021年9月30日和2020年12月31日，Cobalt Success Payment負債的估計公允價值分別為1.116億美元和6470萬美元，並計入壓縮合並資產負債表的長期負債。關於Cobalt Success付款估計公允價值的變化，我們確認截至2021年9月30日和2020年9月30日的三個月的支出分別為2180萬美元和130萬美元，截至2021年和2020年9月30日的九個月的支出分別為4690萬美元和3520萬美元。
截至2021年9月30日，鈷或有對價的估計公允價值為1.32億美元，其中4350萬美元計入短期負債，8850萬美元計入濃縮綜合資產負債表的長期負債。截至2020年12月31日，鈷或有對價的估計公允價值1.219億美元計入簡明綜合資產負債表的長期負債。關於鈷或有對價估計公允價值的變化，我們確認截至2021年9月30日和2020年9月30日止三個月的收益分別為850萬美元和支出230萬美元，截至2021年9月30日和2020年9月30日的九個月的支出分別為1,010萬美元和1,670萬美元。
看見第二部分第七項“管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析”-關鍵的會計政策以及重要的判斷和估計-成功付款““和”-關鍵會計政策以及重大判斷和估計--或有對價“在我們的2020年10-K表格中有關鈷成功付款和鈷或有對價的會計處理的更多信息。
哈佛大學的成功酬勞
根據哈佛協議的條款，我們可能被要求支付總計1.75億美元的Success付款，以現金形式支付，這是基於我們普通股每股公平市值的增加(哈佛Success Payments)。潛在的哈佛成功付款是基於增加價值的倍數，範圍從5倍到40倍，基於我們普通股的每股公允市值與預定估值衡量日期每股4.00美元的原始發行價的比較。從協議生效之日起，哈佛大學的成功獎金最多可以在12年內實現。有關觸發哈佛成功付款的各種每股普通股價值的更多詳細信息，請參閲本報告其他部分包括的未經審計的精簡合併財務報表的附註5，許可和合作協議。
我們預計第一次估值衡量日期將出現在2022年2月，也就是我們首次公開募股(IPO)一週年紀念日，估值日期將在這一日期之後定期出現。額外的估值計量日期是由包括合併、資產出售、出售A系列可轉換優先股股東持有的大部分股份以及成功付款期限的最後一天等事件觸發的。如果在滿足較低級別的同時滿足較高的成功付款級別，則兩個級別都將被拖欠。之前根據哈佛協議支付的任何成功付款都將計入截至任何估值衡量日期所欠的成功付款，這樣哈佛就不會收到與同一門檻相關的多筆成功付款。
截至2021年9月30日和2020年12月31日，哈佛成功支付負債的估計公允價值分別為2260萬美元和1180萬美元。截至2021年9月30日和2020年12月31日，短期負債分別計入500萬美元和0美元，縮表綜合資產負債表分別計入長期負債1760萬美元和1180萬美元。與哈佛成功獎金的估計公允價值變動有關
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責任, 我們公認的費用的$3.4百萬美元和$0.8百萬為這個三個月告一段落九月 30, 2021年和2020,分別， 和的開支 $10.8百萬美元和$5.5百萬美元九截至的月份九月30、2021年和2020年分別為30年、2021年和2020年。
看見第二部分第七項“管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析”-關鍵的會計政策以及重要的判斷和估計-成功付款“在我們最新的2020 Form 10-K表格中瞭解更多有關哈佛成功獎金會計處理的信息。
經營成果的組成部分
運營費用
研發
到目前為止，研發費用主要與我們平臺技術和候選產品的發現和開發有關。研發費用被確認為已發生，在收到將用於研發的貨物或服務之前支付的款項被記錄為預付費用，直至收到貨物或服務為止。
研發費用包括與人員相關的成本，包括工資、福利和非現金股票薪酬，根據與第三方的安排發生的外部研發費用，實驗室用品，獲得和許可符合我們將工程細胞轉化為藥物的目標的技術的成本，設施和其他分配的費用，包括租金、折舊和分配的管理費用，以及其他研發費用。未來獲取和許可技術的時間和成本金額無法可靠地估計，可能會隨季度和每年的變化而波動。
我們將員工和基礎設施資源部署在多個研發計劃中，以開發我們的體內和離體細胞工程平臺，確定和開發候選產品，以及建立製造能力。由於我們的早期開發階段、正在進行的項目數量，以及我們在多個項目中使用資源的能力，我們的絕大多數研發成本沒有按項目具體記錄。這些費用包括人員、實驗室和其他間接設施和運營成本。
研發活動佔我們運營費用的很大一部分。我們預計，在可預見的未來，隨着我們擴大研發努力，包括擴大我們細胞工程平臺的能力、確定候選產品、完成臨牀前研究和開始臨牀試驗、建立內部和外部製造能力、尋求監管機構對我們候選產品的批准，以及獲取和許可與我們將工程細胞轉化為藥物的目標一致的技術所產生的成本，我們的研發費用將會增加。任何這些因素的結果變化都可能導致與我們的候選產品開發相關的成本和時間發生重大變化。
與研發相關的成功付款和或有對價
與研發相關的成功付款和或有對價包括我們的Coobalt和Harvard Success付款負債和Coobalt或有對價的估計公允價值的變化。與我們的成功付款負債和或有對價相關的研究和開發費用(收益)是不可預測的，可能會因計算中使用的假設發生變化而在不同季度和年度之間有很大差異。
一般事務和行政事務
一般和行政費用包括與人事相關的成本，包括員工在財務、人力資源、法律、信息技術、高管和其他行政職能方面的工資、福利和非現金股票薪酬，法律和諮詢費、保險費以及研發費用中未包括的設施成本。法律費用包括與公司和專利事務有關的費用。
我們預計，在可預見的未來，我們的一般和行政費用將增加，以支持我們持續的研發活動，發展我們的業務，並支持未來可能的業務發展機會。我們還預計將繼續產生與作為上市公司運營相關的審計和法律服務、遵守美國證券交易委員會(美國證券交易委員會)的規則和法規以及適用於在全國性證券交易所上市的公司的標準、投資者關係活動以及其他行政和專業服務的相關費用。
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利息收入，淨額
利息收入，淨額由我們的現金、現金等價物和有價證券賺取的利息組成。
運營結果：
截至2021年9月30日和2020年9月30日的三個月和九個月的比較
下表彙總了我們在所述期間的運營結果(以千為單位)：
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|
|
截至9月30日的三個月， |
|
|
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|
|
截至9月30日的9個月， |
|
|
|
|
|
||||||||||
|
|
|
2021 |
|
|
2020 |
|
|
變化 |
|
|
2021 |
|
|
2020 |
|
|
變化 |
|
||||||
|
運營費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
研發 |
|
$ |
53,245 |
|
|
$ |
40,056 |
|
|
$ |
13,189 |
|
|
$ |
140,121 |
|
|
$ |
96,453 |
|
|
$ |
43,668 |
|
|
與研發相關的成功付款和或有對價 |
|
|
16,753 |
|
|
|
4,489 |
|
|
|
12,264 |
|
|
|
67,778 |
|
|
|
57,309 |
|
|
|
10,469 |
|
|
一般事務和行政事務 |
|
|
13,433 |
|
|
|
7,099 |
|
|
|
6,334 |
|
|
|
37,731 |
|
|
|
19,063 |
|
|
|
18,668 |
|
|
總運營費用 |
|
|
83,431 |
|
|
|
51,644 |
|
|
|
31,787 |
|
|
|
245,630 |
|
|
|
172,825 |
|
|
|
72,805 |
|
|
運營虧損 |
|
|
(83,431 |
) |
|
|
(51,644 |
) |
|
|
(31,787 |
) |
|
|
(245,630 |
) |
|
|
(172,825 |
) |
|
|
(72,805 |
) |
|
利息收入，淨額 |
|
|
158 |
|
|
|
148 |
|
|
|
10 |
|
|
|
409 |
|
|
|
622 |
|
|
|
(213 |
) |
|
其他收入，淨額 |
|
|
10 |
|
|
|
44 |
|
|
|
(34 |
) |
|
|
24 |
|
|
|
68 |
|
|
|
(44 |
) |
|
淨損失 |
|
$ |
(83,263 |
) |
|
$ |
(51,452 |
) |
|
$ |
(31,811 |
) |
|
$ |
(245,197 |
) |
|
$ |
(172,135 |
) |
|
$ |
(73,062 |
) |
研發費用
下表彙總了我們在所述期間的研發費用的組成部分：
|
|
|
截至9月30日的三個月， |
|
|
|
|
|
|||||
|
|
|
2021 |
|
|
2020 |
|
|
變化 |
|
|||
|
|
|
(單位：千) |
|
|||||||||
|
人員 |
|
$ |
20,477 |
|
|
$ |
12,054 |
|
|
$ |
8,423 |
|
|
研究和實驗室 |
|
|
17,938 |
|
|
|
10,632 |
|
|
|
7,306 |
|
|
設施和其他分攤成本 |
|
|
13,694 |
|
|
|
8,019 |
|
|
|
5,675 |
|
|
技術的獲取和許可 |
|
|
213 |
|
|
|
8,956 |
|
|
|
(8,743 |
) |
|
其他 |
|
|
923 |
|
|
|
395 |
|
|
|
528 |
|
|
研發費用總額 |
|
$ |
53,245 |
|
|
$ |
40,056 |
|
|
$ |
13,189 |
|
截至2021年和2020年9月30日的三個月，研發支出分別為5320萬美元和4000萬美元。增加1320萬美元，主要是因為：
|
|
• |
與人事有關的支出增加840萬美元，包括基於非現金股票的薪酬310萬美元，這主要是由於增加了員工人數以擴大我們的研發能力； |
|
|
• |
研究和實驗室費用增加730萬美元，包括實驗室用品、臨牀前研究、第三方製造費用和其他外部研究費用；以及 |
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|
• |
設施和分配成本增加520萬美元，包括租金、折舊和分配管理費用。 |
增加的費用被預付許可費減少了870萬美元所抵消，這主要是因為在截至2020年9月30日的三個月裏，與收購Oscine Corp.有關的預付費用為850萬美元。
27
下表彙總了我們的研究和開發費用的組成部分顯示的期間:
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截至9月30日的9個月， |
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2021 |
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2020 |
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變化 |
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(單位：千) |
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人員 |
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$ |
55,230 |
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$ |
33,288 |
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$ |
21,942 |
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研究和實驗室 |
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46,036 |
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28,453 |
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17,583 |
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設施和其他分攤成本 |
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34,800 |
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21,519 |
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13,281 |
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技術的獲取和許可 |
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1,845 |
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11,352 |
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(9,507 |
) |
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其他 |
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2,210 |
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1,841 |
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369 |
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研發費用總額 |
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$ |
140,121 |
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|
$ |
96,453 |
|
|
$ |
43,668 |
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截至2021年和2020年9月30日的9個月，研發支出分別為1.401億美元和9640萬美元。增加4370萬美元，主要是因為：
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• |
與人事有關的費用增加2190萬美元，包括730萬美元的非現金股票薪酬，這主要是因為增加了員工人數，以擴大我們的研發能力； |
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• |
研究和實驗室費用增加1,760萬美元，包括臨牀前研究、實驗室用品、第三方製造費用和其他外部研究費用；以及 |
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|
• |
設施和分配成本增加1,240萬美元，包括租金、折舊和分配管理費用。 |
增加的費用被950萬美元的預付許可費減少所抵消，這主要是因為在截至2020年9月30日的9個月裏，與收購Oscine Corp.有關的預付費用為850萬美元。
與研發相關的成功付款和或有對價
下表彙總了本報告期間與研發相關的成功付款和或有對價相關的費用(收益)：
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截至9月30日的三個月， |
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2021 |
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2020 |
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變化 |
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(單位：千) |
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成功付款 |
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$ |
25,229 |
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$ |
2,156 |
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|
$ |
23,073 |
|
|
或有對價 |
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(8,476 |
) |
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2,333 |
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(10,809 |
) |
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與研發相關的成功付款和或有對價總額 |
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$ |
16,753 |
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|
$ |
4,489 |
|
|
$ |
12,264 |
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在截至2021年和2020年9月30日的三個月，我們確認淨非現金支出分別為1680萬美元和450萬美元，用於研發相關成功付款和或有對價的估計公允價值變化。在截至2021年9月30日的三個月裏，與我們的Cobalt Success Payment和Harvard Success Payment負債的估計公允價值變化相關的費用總計為2520萬美元，而2020年同期為220萬美元。成功付款負債的估計公允價值變動是由於相對期間我們的市值和普通股價格增加所致。在截至2021年9月30日的三個月裏，我們錄得了850萬美元的收益，這是因為我們的鈷或有對價的估計公允價值發生了變化，2020年同期的支出為230萬美元。鈷或有對價的估計公允價值的變化主要是由於計算中使用的貼現率增加，以及在相關期間實現里程碑的科學進展。
28
下表彙總了本報告期間與研發相關的成功付款和或有對價相關的費用：
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截至9月30日的9個月， |
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2021 |
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2020 |
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|
變化 |
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(單位：千) |
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成功付款 |
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$ |
57,698 |
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|
$ |
40,637 |
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|
$ |
17,061 |
|
|
或有對價 |
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10,080 |
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16,672 |
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(6,592 |
) |
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與研發相關的成功付款和或有對價總額 |
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$ |
67,778 |
|
|
$ |
57,309 |
|
|
$ |
10,469 |
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截至2021年9月30日和2020年9月30日的9個月，我們確認非現金支出分別為6780萬美元和5730萬美元，用於研發相關成功付款和或有對價的估計公允價值變化。在截至2021年9月30日的9個月裏，與我們的Cobalt Success Payment和Harvard Success Payment負債的估計公允價值變化相關的費用總計為5770萬美元，而2020年同期為4060萬美元。成功付款負債的估計公允價值變動是由於相對期間我們的市值和普通股價格增加所致。截至2021年9月30日的9個月，與我們的鈷或有對價估計公允價值變化相關的費用為1010萬美元，而2020年同期為1670萬美元。鈷或有對價的估計公允價值的變化主要是由於在相對時期內在實現里程碑方面取得的科學進步。
一般和行政費用
截至2021年9月30日的三個月和九個月的一般和行政費用分別為1340萬美元和3770萬美元，而截至2020年9月30日的三個月和九個月的一般和行政費用分別為710萬美元和1910萬美元。
在截至2021年9月30日的三個月裏，增加了630萬美元，主要是因為與人事相關的費用增加了350萬美元，包括170萬美元的非現金股票薪酬，這主要是因為我們基礎設施建設的員工人數增加了，支持我們專利組合和許可安排的法律費用增加了130萬美元，以及與上市公司相關的保險增加了100萬美元。
在截至2021年9月30日的9個月中，增加了1860萬美元，主要是因為與人事相關的費用增加了870萬美元，包括基於非現金股票的薪酬470萬美元，主要是因為建設我們基礎設施的員工增加了，支持我們專利組合和許可安排的法律費用增加了370萬美元，與上市公司相關的保險增加了300萬美元，諮詢費增加了100萬美元，以及包括租金在內的設施成本增加了90萬美元。
利息收入，淨額
截至2021年9月30日的3個月和9個月的淨利息收入分別為20萬美元和40萬美元，而截至2020年9月30日的3個月和9個月的淨利息收入分別為20萬美元和60萬美元。
流動性、資本資源和資本要求
流動資金來源
截至2021年9月30日，我們擁有8.661億美元的現金、現金等價物和有價證券。到目前為止，我們通過首次公開募股(IPO)和非公開配售我們的可轉換優先股總共籌集了大約13億美元的淨收益。自成立以來，我們沒有從產品銷售或任何其他來源獲得任何收入，我們發生了重大的運營虧損。我們還沒有將任何產品商業化，我們預計在幾年內(如果有的話)不會從任何候選產品的銷售中獲得收入。
未來的資金需求
我們預計在可預見的未來，隨着我們進行和擴大我們的研發努力，包括進行臨牀前研究和臨牀試驗，開發新的候選產品，建立內部和外部製造能力，以及為我們的運營提供資金，我們將遭受更多損失。
29
根據我們目前的運營計劃，我們相信我們現有的現金、現金等價物和有價證券 將足以滿足我們的營運資本和資本支出需求為大約在接下來的36個月裏。然而，我們預計，我們未來將需要籌集額外的資金來支持我們的運營，包括任何經批准的候選產品的商業化。我們面臨着通常與新產品開發相關的風險，我們可能會進入不可預見的費用、困難、複雜情況、延誤和其他可能對我們的業務產生不利影響的未知因素。
我們未來的資本需求將視乎很多因素而定，包括：
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• |
我們當前和未來候選產品的發現、臨牀前開發和臨牀試驗的範圍、時間、進度、成本和結果； |
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• |
監管部門批准我們當前和未來的候選產品所需的臨牀試驗數量； |
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• |
對我們當前和未來的任何候選產品進行監管審查的成本、時間和結果； |
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• |
與建立我們的製造能力相關的成本，以及與我們當前和未來候選產品的臨牀和商業用品製造相關的成本； |
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• |
未來商業化活動的成本和時間，包括製造、營銷、銷售和分銷，以及我們獲得市場批准的任何候選產品的成本和時間； |
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• |
準備、提交和起訴專利申請，維護和執行我們的知識產權，以及為任何與知識產權相關的索賠辯護的成本和時間，包括第三方關於我們侵犯其知識產權的索賠； |
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• |
我們維持現有和建立新的戰略合作、許可或其他安排的能力，以及任何此類協議的財務條款，包括任何此類協議規定的任何未來里程碑、特許權使用費或其他付款的時間和金額； |
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• |
我們獲得上市許可的候選產品的商業銷售收入(如果有的話)； |
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• |
吸引、聘用和留住技術人才的費用； |
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• |
上市公司的運營成本； |
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• |
我們有能力建立一個商業上可行的定價結構，並從第三方和政府付款人那裏獲得承保和足夠補償的批准； |
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• |
我們應對因新冠肺炎大流行相關因素造成的任何潛在中斷或延誤的能力； |
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• |
技術和市場競爭發展的影響；以及 |
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• |
我們收購或投資於企業、產品和技術的程度。 |
在我們能夠從產品銷售中獲得可觀的收入之前，如果有的話，我們預計將通過出售額外的股權或債務融資，或與戰略合作或許可或其他安排相關的其他資本來為我們的運營提供資金。如果需要額外的融資，我們可能無法以我們可以接受的條件籌集到資金，或者根本無法籌集到資金。如果我們通過發行股權或可轉換債務證券來籌集額外資金，可能會導致我們現有股東的股權被稀釋。債務融資，如果可行，可能會導致固定支付義務的增加，以及具有優先於我們普通股的權利的證券的存在。如果我們負債累累，我們可能會受到限制我們經營的契約的約束。如果我們通過戰略合作或許可或其他安排籌集資金，我們可能會放棄重大權利或以對我們不利的條款授予許可。我們籌集額外資金的能力可能會受到潛在的全球經濟狀況惡化以及最近美國和世界各地信貸和金融市場因持續的新冠肺炎大流行等造成的中斷和波動的不利影響。如果我們不能在需要的時候籌集更多的資金，我們的業務、經營業績和財務狀況都會受到不利的影響。
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現金流
下表彙總了我們在指定時期的現金流：
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截至9月30日的9個月， |
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2021 |
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2020 |
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(單位：千) |
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現金淨額由(用於)： |
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經營活動 |
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$ |
(140,955 |
) |
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$ |
(100,423 |
) |
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投資活動 |
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(172,137 |
) |
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(265,604 |
) |
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融資活動 |
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628,632 |
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435,584 |
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現金、現金等價物和限制性現金淨增加 |
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$ |
315,540 |
|
|
$ |
69,557 |
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經營活動
在截至2021年9月30日的9個月中，經營活動中使用的現金淨額為1.41億美元，主要包括2.452億美元的淨虧損，但被1130萬美元的淨營業資產和負債變化以及9290萬美元的非現金費用部分抵消。9,290萬美元的非現金費用包括5,770萬美元的成功付款負債重估、1,010萬美元的或有對價重估、1,500萬美元的非現金股票薪酬支出、770萬美元的折舊費用以及240萬美元的其他非現金費用。
在截至2020年9月30日的9個月中，用於經營活動的現金淨額為1.004億美元，其中包括1.721億美元的淨虧損，被6820萬美元的非現金費用和350萬美元的淨營業資產和負債變化部分抵消。6820萬美元的非現金費用包括成功付款負債重估4060萬美元、或有對價重估1670萬美元、折舊費用420萬美元、基於股票的非現金補償費用300萬美元和其他非現金費用370萬美元。
投資活動
在截至2021年9月30日的9個月中，用於投資活動的現金為1.721億美元。這主要包括銷售和到期日，減去購買1.474億美元的有價證券以及購買2470萬美元的財產和設備。在截至2020年9月30日的9個月中，投資活動中使用的現金為2.566億美元，主要包括2.51億美元的有價證券的淨購買、銷售和到期日，以及1460萬美元的房地產和設備購買。
融資活動
在截至2021年9月30日的9個月中，融資活動提供的現金為6.286億美元，主要包括我們首次公開募股(IPO)的淨收益6.264億美元。在截至2020年9月30日的9個月中，融資活動提供的現金為4.356億美元，主要包括出售我們的可轉換優先股的收益。
合同義務和承諾
下表彙總了截至2021年9月30日我們的重要合同義務和承諾：
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按期到期付款 |
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不到1年 |
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1至3年 |
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3至5年 |
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5年以上 |
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總計 |
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(單位：千) |
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經營租賃義務 |
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$ |
16,033 |
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|
$ |
34,850 |
|
|
$ |
34,568 |
|
|
$ |
85,405 |
|
|
$ |
170,856 |
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31
除上表披露的情況外，截至2021年9月30日，我們的許可、協作和收購協議下的付款義務取決於未來事件，例如我們是否實現了預先指定的開發、監管和商業里程碑或產品淨銷售額的版税。有關這些付款義務的更多信息，請參閲2020 Form 10-K第一部分第1項中標題為“業務-關鍵知識產權協議”的部分。根據Cobalt收購協議的條款和條件，我們還有義務向Cobalt支付高達5.0億美元的Success付款，由我們自行決定以現金或股票支付，並有義務向哈佛支付總計1.75億美元的Success付款，以現金支付。見第二部分，項目7.管理層對以下問題的討論和分析財務狀況和經營業績“-關鍵會計政策和重要判斷和估計-成功付款”在我們2020年的Form 10-K中有關成功付款的更多信息，請訪問。截至2021年9月30日，實現里程碑和成功付款以及產生未來產品銷售的時間和可能性尚不確定，因此，上表中不包括任何相關付款。
我們還在正常業務過程中就贊助研究、臨牀前研究、合同製造以及用於運營目的的其他服務和產品簽訂協議，這些協議通常可在書面通知後取消。這些義務和承諾不包括在上表中。
表外安排
自成立以來，我們沒有從事過美國證券交易委員會規章制度定義的任何表外安排。
就業法案會計選舉
我們是一家“新興成長型公司”，正如2012年的Jumpstart Our Business Startups Act(JOBS法案)所定義的那樣。我們將停止成為一家新興成長型公司，直到(1)2026年12月31日，(2)本財年的最後一天，我們的年度總收入至少為10.7億美元，(3)本財年的最後一天，根據交易法，我們被視為規則12b-2所定義的“大型加速申報公司”，如果截至#年第二財季最後一個工作日，非關聯公司持有的我們普通股的公平市場價值超過7.00億美元，我們將停止成為新興成長型公司，這將發生在(1)2026年12月31日，(2)本財年的最後一天，我們的年度總收入至少為10.7億美元，(3)本財年的最後一天，根據交易法，我們被視為規則12b-2定義的“大型加速申報公司”，如果截至或(4)我們在前三年期間發行了超過10億美元的不可轉換債務證券的日期。只要我們仍然是一家新興的成長型公司，我們就被允許並打算依賴於各種上市公司報告要求的某些豁免，包括根據薩班斯-奧克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)第404條的規定，我們的獨立註冊會計師事務所不需要對財務報告進行內部控制，減少我們在定期報告和委託書中關於高管薪酬的披露義務，以及免除就高管薪酬和任何之前未獲批准的金降落傘付款進行非約束性諮詢投票的要求。此外，根據就業法案，新興成長型公司可以推遲採用新的或修訂後的會計準則，這些準則是在就業法案頒佈後發佈的，直到這些標準適用於私營公司。我們已選擇在我們仍是一家新興成長型公司期間，對任何新的或修訂的會計準則使用延長的過渡期；然而，如果某些新的或修訂的會計準則允許及早採用，我們可能會提前採用。
關鍵會計政策和重大判斷和估計
我們的簡明綜合財務報表是根據美國公認的會計原則編制的。編制這些財務報表需要我們作出估計和假設，這些估計和假設會影響簡明合併財務報表和附註中報告的金額。我們的估計是基於我們的歷史經驗和我們認為在當時情況下合理的各種其他因素，這些因素的結果構成了對資產和負債賬面價值的判斷的基礎，而這些資產和負債的賬面價值從其他來源看起來並不是很明顯。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計不同。截至2021年9月30日以及截至2021年9月30日和2020年9月30日的三個月和九個月的這些精簡合併財務報表的編制所使用的關鍵會計政策與第二部分第七項“管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析”-關鍵的會計政策以及重要的判斷和估計“在我們的2020 Form 10-K中.
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項目3.關於市場風險的定量和定性披露
我們在日常業務過程中面臨市場風險，主要與利率敏感性和市場波動性有關。 我們的普通股價格。
利率風險
截至2021年9月30日，我們擁有現金、現金等價物和限制性現金4.425億美元，其中包括銀行存款和貨幣市場基金。截至2021年9月30日，我們還有4.324億美元的有價證券。我們投資活動的主要目標是保存資本，為我們的運營提供資金，同時賺取低風險回報。由於我們的有價證券主要是短期的，我們認為我們對利率風險的敞口並不大，假設市場利率在任何一段時間內發生10%的變化都不會對我們的投資組合的總價值產生重大影響。截至2021年9月30日，我們沒有未償債務。
外幣
我們的功能貨幣是美元。我們面臨與各種以外幣計價的第三方服務合同相關的外幣匯率風險。交易收益和損失包括在我們的營業報表上的其他收入(費用)中，在報告的任何時期都不是實質性的。假設匯率在上述任何時期發生10%的變動，都不會對我們的財務報表產生實質性影響。
通貨膨脹的影響
通貨膨脹通常通過增加勞動力成本來影響我們。我們相信通貨膨脹並沒有對我們的財務報表產生實質性影響。
項目4.控制和程序
信息披露控制和程序的評估
截至2021年9月30日，管理層在我們的首席執行官和首席財務官的參與下，評估了我們的披露控制和程序，這些控制和程序符合《交易所法案》第13a-15(E)和15d-15(E)條的規定。我們的披露控制和程序旨在確保我們根據交易所法案提交或提交的報告中要求披露的信息在美國證券交易委員會規則和表格中指定的時間段內被記錄、處理、彙總和報告，並且這些信息被積累並傳達給我們的管理層，包括首席執行官和首席財務官，以便及時做出關於所需披露的決定。
任何控制和程序，無論設計和操作得多麼好，都只能為實現預期的控制目標提供合理的保證，而管理層在評估可能的控制和程序的成本-收益關係時必須運用其判斷。基於這一評估，我們的首席執行官和首席財務官得出結論，截至2021年9月30日，我們的披露控制和程序的設計和運營在合理的保證水平下是有效的。
財務報告內部控制的變化
在截至2021年9月30日的季度內，我們對財務報告的內部控制沒有發生任何變化，這對我們的財務報告內部控制產生了重大影響，或者很可能會對其產生重大影響。
33
第二部分：其他信息
項目1.法律訴訟
我們目前不是任何重大法律程序的一方。然而，在日常業務過程中，我們可能會不時面對第三方提出的各種索賠，我們可能會不時提出索賠或採取法律行動，以維護我們的權利，包括知識產權，以及與僱傭事項和我們產品的安全或功效有關的索賠。這些索賠中的任何一項都可能使我們面臨代價高昂的訴訟，雖然我們通常認為我們有足夠的保險來覆蓋許多不同類型的責任，但我們的保險公司可能會拒絕承保，可能沒有足夠的資本金來支付有效索賠，或者我們的保單限額可能不足以完全滿足任何損害賠償或和解。如果發生這種情況，任何此類賠償的支付都可能對我們的運營、現金流或財務狀況產生重大不利影響。此外，任何此類索賠，無論成功與否，都可能損害我們的聲譽和業務。
第1A項。風險因素
投資我們的普通股涉及很高的風險。在作出投資決定之前，您應仔細考慮以下風險和不確定性，以及本Form 10-Q季度報告中包含的所有其他信息，包括本Form 10-Q季度報告中其他地方包含的財務報表和相關注釋。下面描述的風險並不是我們面臨的唯一風險。此外，我們可能已經經歷了下面描述的一個或多個風險因素中描述的情況。新冠肺炎大流行以及由此導致的全球商業和經濟環境惡化，正在並將繼續加劇以下許多風險和不確定性。發生以下任何風險，或我們目前不知道或我們目前認為無關緊要的額外風險和不確定性，都可能對我們的業務、財務狀況、聲譽或經營結果產生重大不利影響。在這種情況下，我們普通股的交易價格可能會下跌，您可能會損失全部或部分投資。
彙總風險因素
下面列出的摘要風險因素是我們認為對我們的投資者具有重大意義的主要風險，讀者應該仔細考慮它們。以下是主要風險和不確定性的摘要；然而，這一“風險因素”部分還描述了額外的風險和不確定性。本摘要沒有涉及我們風險因素的每一個方面，我們面臨的所有風險，或者我們目前不知道的其他因素，或者我們目前認為無關緊要的因素。
以下是本季度報告中更詳細描述的主要風險和不確定性的摘要：
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我們是一家臨牀前階段的生物技術公司，自成立以來已經蒙受了重大損失，我們預計在可預見的未來也會蒙受損失。我們沒有獲準商業銷售的產品，可能永遠不會實現或保持盈利。 |
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我們有限的運營歷史可能會讓您很難評估我們的前景和成功的可能性。 |
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我們的體內實驗和體外實驗細胞工程平臺基於未經驗證的新技術，可能無法產生可批准或適銷對路的產品，這使我們面臨不可預見的風險，使我們難以預測產品開發的時間和成本以及監管部門批准的潛力，我們使用和擴展我們的技術平臺來構建候選產品管道的努力可能不會成功。 |
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我們所有的候選產品都處於臨牀前開發階段，沒有一個已經開始臨牀開發。臨牀前和臨牀藥物開發是一個漫長而昂貴的過程，具有不確定的時間表和不確定的結果。如果候選產品的臨牀前研究或臨牀試驗被延長或推遲，我們可能無法獲得所需的監管批准，因此無法及時或根本無法將我們的候選產品商業化。 |
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生物製藥產品的開發和商業化受到廣泛的監管，美國食品和藥物管理局(FDA)和類似外國當局的監管審批過程宂長、耗時，而且本質上是不可預測的。如果我們最終不能及時獲得監管部門對我們的候選產品的批准，如果真的有的話，我們的業務將受到實質性的損害。 |
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我們的臨牀試驗可能無法證明我們的候選產品或任何未來候選產品的安全性和有效性的實質性證據，這將阻止、推遲或限制監管批准和商業化的範圍。 |
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我們在管理我們的增長時可能會遇到困難，這可能會擾亂我們的運營。 |
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正在進行的新冠肺炎大流行可能會對我們的臨牀前研究和開發、我們的製造能力產生實質性的不利影響，包括我們擴大和運營製造的能力 |
34
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設施和我們獲得製造我們的候選產品所需的關鍵材料、消耗品和設備的能力，我們隨後開始的任何臨牀試驗，以及我們的業務、財務狀況和運營結果。 |
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我們將需要額外的資金來資助我們的行動。如果我們無法在需要時或在可接受的條件下籌集資金，我們可能會被迫推遲、減少或取消我們的產品開發計劃或商業化努力。 |
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我們的成功付款和或有對價義務可能導致對股東的攤薄，可能會耗盡我們的現金資源，或者可能導致我們產生債務義務來履行付款義務。 |
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如果我們不能成功地識別、開發和商業化任何候選產品，或者在這方面遇到重大延誤，我們的業務、財務狀況和運營結果將受到實質性的不利影響。 |
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我們的成功取決於我們保護知識產權和專有技術的能力。 |
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我們依賴於從第三方獲得許可的知識產權，如果我們違反了這些協議下的義務，或者如果這些協議中的任何一個被終止，我們可能會被要求支付損害賠償金、失去對此類知識產權和技術的權利，或者兩者兼而有之，這將損害我們的業務。 |
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雖然我們相信我們的流水線將產生多個研究新藥申請(IND)，但我們可能無法在我們預期的時間內提交IND以開始臨牀試驗，即使我們能夠，FDA也可能不允許我們繼續進行。 |
與我們有限的經營歷史、財務狀況和額外資本需求相關的風險
我們是一家臨牀前階段的生物技術公司，自成立以來已經蒙受了重大損失，我們預計在可預見的未來也會蒙受損失。我們沒有獲準商業銷售的產品，可能永遠不會實現或保持盈利。
我們是一家臨牀前階段的生物技術公司，運營歷史有限。生物技術產品開發是一項投機性很強的工作，涉及很大程度的風險。自成立以來，我們遭受了重大虧損，沒有從產品銷售中獲得任何收入，歷史上一直通過私募我們的可轉換優先股以及最近通過IPO為我們的運營提供資金。我們預計，如果有的話，也需要幾年時間，我們才能擁有商業化的產品，並從產品銷售中獲得收入。截至2021年和2020年9月30日的9個月，我們的淨虧損分別為2.452億美元和1.721億美元。截至2021年9月30日，我們的累計赤字為674.6美元。我們的損失主要是由我們公司的研發費用造成的。體內和離體細胞工程平臺 以及管理和行政成本，以及我們在建設業務基礎設施時發生的其他費用。
我們預計，在可預見的未來，隨着我們加大研發力度，擴大我們細胞工程平臺的能力，確定候選產品，建立內部和外部製造能力，繼續進行臨牀前研究，並通過臨牀試驗開始和推進，我們的運營虧損將繼續大幅增加，尋求監管部門批准我們的候選產品並將其商業化，以及作為一家上市公司運營。我們預計我們的費用將大幅增加，因為我們：
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繼續推進我們的體內和離體細胞工程平臺； |
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繼續我們當前和未來候選產品的臨牀前開發，並啟動更多的臨牀前研究； |
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開始並推進我們當前和未來候選產品的臨牀研究； |
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建立我們的製造能力，包括髮展我們的合同開發和製造組織(CDMO)關係，以及建設我們的內部製造設施； |
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獲取與我們的體內和離體細胞工程平臺； |
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尋求監管部門對我們當前和未來的候選產品的批准； |
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擴大我們的運營、財務和管理系統，增加人員，包括支持我們的臨牀前和臨牀開發、製造和商業化努力的人員； |
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繼續發展、完善和捍衞我們的知識產權組合；以及 |
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在運營我們的業務時產生額外的法律、會計或其他費用，包括與上市公司運營相關的額外成本。 |
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我們投入了很大一部分財力和精力來建設我們的組織，發展我們的體內和離體細胞工程平臺，確定和開發潛在的候選產品，執行臨牀前研究，建立製造能力，獲得技術、組織和配備公司人員、業務規劃、建立我們的知識產權組合、籌集資金，併為這些業務提供一般和行政支持。我們正處於候選產品開發的早期階段，尚未開始任何候選產品的臨牀試驗，也未完成任何候選產品的開發或商業化。.
為了實現並保持盈利，我們必須成功地識別、開發、獲得監管部門的批准，並最終將產生大量收入的產品商業化。這將要求我們在一系列具有挑戰性的活動中取得成功，包括完成我們的候選產品的臨牀前研究和臨牀試驗，繼續發現和開發更多的候選產品，為成功完成臨牀試驗的任何候選產品獲得監管批准，獲得製造能力，建立營銷能力，以及商業化並最終銷售我們可能獲得監管批准的任何產品。我們可能永遠不會在任何或所有這些活動中取得成功，即使我們成功了，我們也可能永遠不會產生足以實現盈利的收入。即使我們確實實現了盈利，我們也可能無法維持盈利能力，也無法達到外界對我們盈利能力的預期。如果我們無法實現或維持盈利能力，或無法達到外界對我們盈利能力的預期，我們普通股的價值可能會受到實質性的不利影響。
由於與醫藥產品和生物開發相關的眾多風險和不確定性，我們無法準確預測我們將發生的費用的時間或數額的增加，或者我們何時或是否能夠實現盈利。如果FDA或類似的外國監管機構要求我們在目前預期之外進行研究，或者如果在開始或完成我們的臨牀試驗或任何候選產品的開發方面出現任何延誤，我們的費用可能會增加，我們獲得商業收入的能力可能會進一步推遲，變得更加不確定，這將對我們的業務產生實質性的不利影響。
我們將需要額外的資金來資助我們的行動。如果我們無法在需要時或在可接受的條件下籌集資金，我們可能會被迫推遲、減少或取消我們的產品開發計劃或商業化努力。
開發生物製藥產品，包括進行臨牀前研究和臨牀試驗，是一個非常耗時、昂貴和不確定的過程，需要數年時間才能完成。自成立以來，我們的運營消耗了大量現金，我們預計與我們正在進行的活動相關的費用將會增加，特別是當我們對我們的候選產品進行臨牀試驗並尋求監管和營銷批准的時候。即使我們的一個或多個候選產品被批准用於商業銷售，我們預計與任何已批准的候選產品商業化相關的成本也會很高。到目前為止，我們的運營資金來自我們可轉換優先股的私募，以及最近的首次公開募股(IPO)。我們預計與我們正在進行的活動相關的費用將會增加，特別是在我們繼續進行我們的臨牀前開發的情況下體內和離體我們將繼續開發平臺和候選產品，推動我們的候選產品進入臨牀試驗並通過臨牀試驗，並繼續研究、開發和進行其他潛在候選產品的臨牀前研究。
此外，如果我們的任何候選產品獲得監管部門的批准，我們預計將產生與產品製造、營銷、銷售和分銷相關的鉅額商業化費用。此外，我們預計作為一家上市公司會產生額外的運營成本。因此，我們將需要獲得與我們持續運營相關的大量額外資金。如果我們不能在需要時或在有吸引力的條件下籌集資金，我們可能會被迫推遲、減少或取消我們的研發計劃或任何未來的商業化努力。
截至2021年9月30日，我們擁有866.1美元的現金、現金等價物和有價證券。根據我們目前的業務計劃，我們相信，截至2021年9月30日，我們現有的現金、現金等價物和有價證券將足以滿足我們未來大約36個月的運營費用和資本支出需求。我們的這一估計是基於可能被證明是錯誤的假設，我們可能會比目前預期的更早使用我們的資本資源，這要求我們比計劃更早地尋求額外的資金，通過公共或私人股本或債務融資或其他來源，如戰略合作。此外，由於有利的市場條件或戰略考慮，我們可能會尋求額外的資本，即使我們認為我們目前或未來的運營計劃有足夠的資金。試圖獲得額外的資金可能會轉移我們的管理層對日常活動的注意力，這可能會對我們開發候選產品的能力產生不利影響。我們未來的資本需求將視乎很多因素而定，包括：
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我們當前或未來候選產品的發現、臨牀前開發和臨牀試驗的範圍、時間、進度、成本和結果； |
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監管部門批准我們當前或未來的候選產品所需的臨牀試驗數量； |
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對我們當前或未來的任何候選產品進行監管審查的成本、時間和結果； |
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與建立我們的製造能力相關的成本，以及與我們當前或未來候選產品的臨牀和商業用品製造相關的成本； |
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未來商業化活動的成本和時間，包括製造、營銷、銷售和分銷，以及我們獲得市場批准的任何候選產品的成本和時間； |
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準備、提交和起訴專利申請，維護和執行我們的知識產權，以及為任何與知識產權相關的索賠辯護的成本和時間，包括第三方關於我們侵犯其知識產權的索賠； |
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我們維持現有和建立新的戰略合作、許可或其他安排的能力，以及任何此類協議的財務條款，包括任何此類協議規定的任何未來里程碑、特許權使用費或其他付款的時間和金額； |
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我們獲得上市許可的候選產品的商業銷售收入(如果有的話)； |
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吸引、聘用和留住技術人才的費用； |
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上市公司的運營成本； |
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我們有能力建立一個商業上可行的定價結構，並從第三方和政府付款人那裏獲得承保和足夠補償的批准； |
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處理與新冠肺炎大流行相關的因素可能造成的任何中斷或延誤； |
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技術和市場競爭發展的影響；以及 |
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我們收購或投資於企業、產品和技術的程度。 |
我們籌集額外資金的能力將取決於金融、經濟、政治和市場狀況，以及我們可能無法控制或控制有限的其他因素。新冠肺炎疫情或其他因素導致的市場波動也可能對我們在需要時獲得資本的能力產生不利影響。在我們需要的時候，按照我們可以接受的條款，或者根本就沒有資金，我們可能無法獲得額外的資金。如果我們不能及時獲得足夠的資金，我們可能需要：
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推遲、限制、減少或終止臨牀前研究、臨牀試驗或其他研發活動，或完全取消我們的一個或多個開發計劃；或 |
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延遲、限制、減少或終止我們獲取製造能力的努力，建立銷售和營銷能力或其他可能是將我們的候選產品商業化所必需的活動，或者降低我們在制定或維持我們的銷售和營銷戰略方面的靈活性。 |
我們在許可和收購協議中的成功付款和或有對價義務可能會稀釋我們的股東，可能會耗盡我們的現金資源，或者可能導致我們產生債務義務來履行付款義務。
我們同意根據我們與哈佛大學(Harvard)校長和研究員的許可協議，以現金支付SUCCESS付款，並根據我們與Coobalt Biomedicine，Inc.(Cobalt)的收購協議的條款和條件，酌情以現金或股票支付或有對價和成功付款。對哈佛的成功支付(哈佛成功支付)是基於我們普通股公允價值的增加。潛在的哈佛成功付款是基於增加價值的倍數，範圍從5倍到40倍，基於我們普通股的每股公允價值相對於預定估值衡量日期的原始發行價4.00美元的比較。哈佛成功支付的金額不會超過175.0美元，這隻有在我們普通股的公允價值增加40倍的情況下才會發生。從協議生效之日起，哈佛大學的成功獎金最多可以在12年內實現。哈佛成功付款的估值計量日期由以下事件觸發，包括：我們首次公開募股一週年，以及此後定期完成合並、資產出售或出售我們A系列可轉換優先股東持有的大部分股份的日期，以及成功付款期限的最後一天。如果在先滿足較低級別的同時滿足較高的成功付款級別，則兩個級別都將被拖欠。之前向哈佛大學支付的任何成功付款都將計入截至任何估值衡量日期所欠的成功付款，這樣哈佛就不會收到與同一門檻相關的多筆成功付款。
關於鈷的收購，我們有義務在我們實現某些預先定義的發展里程碑時，向某些前鈷股東支付總額高達500.0美元的或有對價(或有對價)。此外，如果在預定的估值衡量日期(包括我們的首次公開募股)，我們的市值等於或超過81億美元，並且我們正在推進一項基於扶桑科技的臨牀計劃，我們有義務向某些鈷股東支付500.0美元的成功付款(鈷成功付款)。
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根據IND進行的試驗，或已經提交或獲得批准的生物製品許可證申請(BLA)或新藥申請(NDA)。除了……之外我們的首次公開募股(IPO)，一個估值衡量日期會是 在控制權更改時觸發如果 我們至少有一個基於FusoGen技術的項目是正在進行的研究項目的主題在這種控制權變更的時候。如果控制權發生變化，我們的市值 是 下面81億美元自控制權變更之日起,潛在的Cobalt Success付款金額將會減少,潛在的鈷或有對價金額將會增加。COBALT SUCCESS付款期限為自#年#日起20年。《鈷》(The Cobalt)收購。請參閲附註3，收購，到我們的未經審計簡明合併財務報表包括在本報告的其他部分季刊 R報告有關不同產品的詳細信息，請參閲c任何公司的估值門檻和這個影響在……上面 潛在鈷成功付款和潛在鈷或有對價的價值以下是一種改變控制力。
為了履行我們支付這些成功付款的義務，如果它們被觸發，我們可能會發行股權或可轉換債務證券，這可能會對我們的股東造成稀釋，或者我們可能會使用現有的現金或產生的債務義務來以現金支付成功付款義務，這可能會對我們的財務狀況產生不利影響。此外，這些成功付款可能會阻礙我們在未來公開發行債券或股權證券或獲得第三方信用額度時籌集資金的能力。我們預計，哈佛成功支付的第一個估值衡量日期將是我們首次公開募股(IPO)的一週年紀念日。有關觸發哈佛成功付款的每股普通股價格和相應的付款金額，請參閲本季度報告其他部分包括的未經審計的精簡合併財務報表的附註5，許可和合作協議。Cobalt Success支付的第一個估值衡量日期是我們的首次公開募股(IPO)，但我們的IPO並沒有觸發這樣的支付。然而，這種支付的觸發取決於我們對FusoGen相關產品候選產品的進展以及我們的市值，這是不可預測的，可能會在不同季度和每年大幅波動。
我們的許可和收購協議中的或有對價和成功付款義務可能會導致我們根據美國公認會計原則(GAAP)報告的經營業績、淨虧損和財務狀況在季度和年度間大幅波動，這可能會降低我們財務報表的有用性。
根據我們的許可和收購協議，我們的成功付款和或有對價義務作為負債記錄在我們的簡明綜合資產負債表上。根據公認會計原則，我們必須估計截至每個季度末這些負債的公允價值，以及在研發相關成功付款和或有對價中記錄的估計公允價值的變化。可能導致成功付款負債的估計公允價值增加或減少的因素包括(其中包括)我們普通股和市值的價值變化、波動性的變化、估值計量日期的估計數量和時間、成功付款的期限以及無風險利率的變化。可能導致我們的或有對價債務的估計公允價值增加或減少的因素包括(其中包括)實現里程碑的估計可能性和時間以及估計貼現率。關於我們的成功付款和或有對價負債的投入和相關假設的微小變化可能會導致估計估值和相關負債以及由此產生的費用或收益發生相對較大的變化。因此，我們的運營結果、淨虧損和GAAP報告的財務狀況可能會因為與我們的運營無關的原因而在每個季度和每年大幅波動，這可能會降低我們GAAP財務報表的有用性。例如，截至2021年9月30日、2021年6月30日、2021年3月31日和2020年12月31日，Cobalt Success Payments和Harvard Success Payments負債的估計公允價值合計分別為1.342億美元、1.09億美元、192.2美元和7,650萬美元，Coobalt或有對價的估計公允價值估計為1.32億美元, 分別為1.405億美元、1.333億美元和1.219億美元。
截至2021年9月30日的三個月和九個月，我們分別錄得850萬美元的收益和1010萬美元的支出，這與Coobalt或有對價的估計公允價值變化有關。在截至2021年9月30日的三個月和九個月，我們分別記錄了2520萬美元和5770萬美元的費用，這與這些成功付款負債的估計公允價值的總變化有關。此外，對於哈佛成功支付，在所有其他變量保持不變的情況下，假設我們在2021年9月30日的普通股價格從每股22.52美元上漲20%至每股27.02美元，將使截至2021年9月30日的三個月與成功支付負債相關的費用增加560萬美元至900萬美元。假設普通股價格從每股22.52美元下降20%至每股18.02美元，將使截至2021年9月30日的三個月記錄的費用從340萬美元降至零，並帶來220萬美元的收益。對於Cobalt Success Payment，在所有其他變量保持不變的情況下，假設我們在2021年9月30日的市值從42億美元增加到51億美元，將使截至2021年9月30日的三個月與Success Payment負債相關的費用增加2270萬美元，達到4450萬美元。假設我們的市值從42億美元下降20%至34億美元，將把截至2021年9月30日的三個月與成功付款負債相關的2180萬美元的費用減少到零，並帶來240萬美元的收益。
儘管我們自成立以來的每個時期都出現了淨虧損，並預計在可預見的未來還會繼續出現淨虧損，但我們在截至2021年6月30日的三個月錄得淨收益，完全是因為我們成功付款負債的估計公允價值減少。未來我們普通股和市值的價格波動，以及由此導致的我們成功付款負債的估計公允價值的變化，可能會再次導致我們實現創紀錄的淨額。
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收入在……裏面未來的一段時間，儘管我們 招致環該期間的營業虧損和負現金流。或者，未來一段時間內股票的大幅升值可能會導致我們記錄的GAAP淨虧損大幅增加。.
我們有限的運營歷史可能會使您很難評估我們的前景和成功的可能性。
我們是一家臨牀前階段的生物製藥公司，運營歷史有限，您可以根據它來評估我們的業務和前景。自2018年7月成立以來，我們投入了幾乎所有的資源和努力來建設我們的組織，發展我們的體內和離體我們的主要業務包括開發細胞工程平臺、確定和開發潛在的候選產品、執行臨牀前研究、建立製造能力、獲取技術、組織公司和配備人員、業務規劃、建立和保護我們的知識產權組合、籌集資金，併為這些運營提供一般和行政支持。由於我們所有的候選產品仍處於臨牀前開發階段，我們尚未證明我們有能力成功開始或完成任何臨牀試驗(包括第三階段或其他關鍵臨牀試驗)、獲得監管批准、製造商業規模的產品或安排第三方代表我們這樣做，或開展成功實現產品商業化所需的銷售和營銷活動。此外，我們預計，由於各種因素，我們的財務狀況和經營業績將繼續在不同時期大幅波動，其中許多因素是我們無法控制的。因此，如果我們有更長的運營歷史，您可能對我們未來的成功或生存能力做出的任何預測都可能不會像它們所能做到的那樣準確。
此外，我們可能會遇到不可預見的費用、困難、併發症、延誤和其他已知和未知的因素和風險，這些因素和風險是臨牀前階段的生物製藥公司在快速發展的領域中經常遇到的。我們還可能需要從一家專注於研究的公司轉變為一家能夠支持商業活動的公司。如果我們不能充分應對這些風險和困難，或成功實現這樣的過渡，可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。
與我們的業務相關的風險
我們的體內和體外平臺基於未經驗證的新技術，可能不會產生可批准或適銷對路的產品，這使我們面臨不可預見的風險，使我們難以預測產品開發的時間和成本以及監管部門批准的潛力，我們使用和擴展我們的技術平臺來構建候選產品管道的努力可能不會成功。
我們正在尋求確定和開發廣泛的候選產品管道，使用我們的體內和離體細胞工程平臺。我們還沒有開始對使用這些平臺開發的任何候選產品進行臨牀試驗。構成我們利用我們的平臺開發候選產品的基礎的科學研究仍在進行中。我們不知道是否有FDA批准的使用FusoGen技術或IPSC衍生細胞產品的治療藥物。此外，支持基於我們的平臺開發治療方法的可行性的科學證據既是初步的，也是有限的。因此，我們面臨着許多不可預見的風險，很難預測我們在開發候選產品期間可能遇到的挑戰和風險的類型。例如，我們沒有在所有多能和分化的細胞類型或所有微環境中測試我們的細胞工程平臺，因此來自一種細胞類型或微環境的結果可能不會轉化為其他細胞類型或微環境。此外，我們還沒有使用我們的細胞工程平臺在人體上測試我們正在開發的任何候選產品，我們目前的數據僅限於動物模型和臨牀前細胞系，其結果可能無法轉化為人類。此外，相關的動物模型和檢測可能無法準確預測我們的候選產品在人體上的安全性和有效性，我們可能會在創建適當的模型和檢測來證明我們候選產品的安全性和純度方面遇到重大挑戰。此外，我們的FusoGen和低免疫技術存在潛在的安全風險，涉及(但不限於)與提供基因組修飾有效載荷相關的遺傳毒性。例如，隨機整合到細胞DNA中的DNA序列可能會增加某些癌症的風險或導致某些癌症。另一種選擇, 基因編輯方法可能會在預定DNA目標以外的位置編輯基因組，或者導致DNA重排，每一種方法都可能產生致癌或其他不利影響。此外，我們的低免疫技術存在潛在的安全風險，涉及但不限於低免疫細胞感染病毒或進行致癌轉化的潛在風險。此外，我們基於幹細胞的候選產品存在潛在的安全風險，這些風險與(但不限於)細胞分化不足導致致癌轉化或其他不良影響的潛在風險有關。因此，安全事件或擔憂可能會對我們候選產品的開發產生負面影響，包括在我們打算治療的患者羣體中對我們候選產品的未來臨牀試驗中的患者登記產生不利影響。
鑑於我們技術的新穎性，我們打算與FDA和類似的外國監管機構密切合作，對我們的方法進行必要的科學分析和評估，以獲得我們候選產品的監管批准；然而，由於缺乏可比較的經驗，與FDA和可比監管機構的監管途徑可能比更知名的療法更復雜、更耗時。即使我們獲得人類數據來支持我們的候選產品，FDA或類似的外國監管機構也可能缺乏評估我們使用我們的平臺開發的候選產品的安全性和有效性的經驗，這可能會導致監管審查過程比預期的更長，增加我們的預期開發成本，並推遲或阻止我們候選產品的商業化。驗證過程需要時間和資源，可能需要獨立的第三方分析，並且可能不會被FDA或
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可比的外國監管機構。我們不能確定我們的方法將導致單獨或與其他療法結合開發出可批准的或適銷對路的產品。
此外，我們戰略的一個關鍵要素是使用和擴展我們的體內和離體細胞工程平臺建立了候選產品的管道，並通過臨牀開發進展這些候選產品，用於治療各種不同類型的疾病。儘管到目前為止，我們的研究和開發工作主要集中在確定針對各種疾病類型的候選產品流水線，但我們可能無法開發出安全有效的候選產品。即使我們成功地建立了我們的渠道，我們確定的潛在候選產品也可能不適合臨牀開發，包括因為被證明具有有害的副作用或其他特徵，表明它們不太可能是可以批准或銷售的產品，這些產品將獲得市場批准並獲得市場認可。如果我們不繼續成功地開發、批准任何候選產品並開始商業化，我們將在未來一段時間內面臨獲得產品收入的困難，這可能會對我們的財務狀況造成重大損害，並對我們的股價產生不利影響。
如果我們不能成功地識別、開發和商業化任何候選產品，或者在這方面遇到重大延誤，我們的業務、財務狀況和運營結果將受到實質性的不利影響。
我們從任何候選產品的銷售中獲得收入的能力，我們預計至少在未來幾年內(如果有的話)都不會發生，這將在很大程度上取決於任何候選產品的成功識別、開發、監管批准和最終商業化，而這可能永遠不會發生。我們從來沒有從任何產品的銷售中獲得過收入，我們可能永遠無法開發、獲得監管部門的批准或將適銷對路的產品商業化。我們正處於臨牀前開發階段，我們所有的候選產品都需要重要的臨牀開發；臨牀前、臨牀和製造活動的管理；多個司法管轄區的監管批准；建立製造供應，包括商業製造供應；並要求我們在從產品銷售中獲得任何收入之前，建立一個商業組織並進行大量投資和重大營銷努力。在我們獲得FDA或類似的外國監管機構的監管批准之前，我們不允許營銷或推廣我們的任何候選產品，而且我們的任何候選產品可能永遠不會獲得這樣的監管批准。
我們候選產品的成功開發將取決於以下幾個因素：
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成功並及時完成FDA和任何可比的外國監管機構同意設計、終點和實施的臨牀前研究和臨牀試驗； |
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我們有足夠的財政和其他資源來完成必要的臨牀前研究和臨牀試驗； |
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收到進行未來臨牀試驗的監管批准或授權； |
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及時啟動和成功招募患者並完成臨牀試驗； |
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我們有能力向FDA或任何類似的外國監管機構證明，適用的候選產品是安全有效的，作為我們的目標適應症的治療方法，或者，如果適用的候選產品是作為生物製品進行監管的，則證明適用的產品具有合適的純度，並且對於我們的目標適應症是安全和有效的； |
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我們有能力向FDA或任何可比的外國監管機構證明，適用的候選產品對於其建議的適應症的風險/收益比率是可以接受的； |
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及時收到相關監管部門對我們候選產品的上市批准； |
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有能力應對新冠肺炎疫情相關因素造成的任何潛在中斷或延誤； |
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向適用的監管機構作出任何必要的上市後審批承諾的程度；以及 |
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如果我們的任何候選產品獲得批准，我們能夠單獨或與第三方製造商建立、擴大和橫向擴展我們的臨牀試驗和商業製造(包括許可)的臨牀供應制造能力。 |
如果我們不能及時或根本實現這些因素中的一個或多個，我們可能會遇到重大延誤或無法成功開發我們的候選產品並將其商業化，這將對我們的業務、財務狀況和運營結果產生重大不利影響。
此外，其他公司在開發類似產品或相鄰領域(包括基因編輯和基因療法以及基於同種異體細胞的療法)時遭遇的臨牀或監管挫折，可能會影響我們當前或未來候選產品的臨牀開發和監管途徑，或者可能對我們技術的價值或風險認知產生負面影響。
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我們預計將繼續擴大我們的發展和監管能力，因此，我們在管理增長方面可能會遇到困難，這可能會擾亂我們的運營。
自2018年7月成立以來，我們經歷了快速增長。截至2021年9月30日，我們有354名全職員工。我們預計我們的員工數量和業務範圍將繼續增長，特別是在我們推進支持IND的研究，建立監管、質量和臨牀運營，以及繼續建立供應鏈物流和製造的情況下，尤其是在我們推進IND支持研究、建立監管、質量和臨牀運營以及繼續建立供應鏈物流和製造的情況下。
為了管理我們預期的未來增長，我們計劃繼續實施和完善我們的管理、運營和財務系統，擴大我們的設施，並繼續招聘和培訓更多的合格人員。由於我們的財政資源有限，而且管理一家預期增長如此之快的公司非常複雜，我們可能無法有效地管理我們業務的擴張，也無法招聘和培訓更多的合格人員。此外，我們在管理製造細胞和基因療法所需的製造工藝方面的經驗有限。我們業務的擴張可能會導致巨大的成本，並可能轉移我們的管理和業務發展資源。任何無法管理增長的情況都可能推遲我們業務計劃的執行或擾亂我們的運營。
此外，未來的增長給管理層成員帶來了巨大的額外責任，包括：識別、招聘、整合、維護和激勵更多員工；有效地管理我們的內部開發工作，包括針對我們的候選產品的臨牀和FDA審查流程，同時遵守我們與第三方的合同義務；以及改進我們的運營、財務和管理控制、報告系統和程序。
我們目前依賴第三方服務提供商、顧問和顧問提供某些服務，包括戰略、財務、業務發展和研發服務，以及監管審批和製造的某些方面。不能保證此類第三方服務提供商、顧問和顧問的服務在需要時會繼續及時提供給我們，也不能保證我們能找到合格的替代者。此外，如果我們無法有效管理我們的外包活動，或者如果此類第三方服務提供商、顧問或顧問提供的服務的質量或準確性因任何原因不能令人滿意或受到影響，我們的臨牀試驗可能會被延長、推遲或終止，我們可能無法獲得監管部門對我們的候選產品的批准或以其他方式推進我們的業務。不能保證我們能夠以合理的條款管理我們現有的第三方服務提供商、顧問或顧問，或找到其他稱職的第三方服務提供商、顧問或顧問。
持續的新冠肺炎疫情可能會對我們的臨牀前研究和開發、我們隨後開始的任何臨牀試驗以及我們的業務、財務狀況和運營結果產生實質性的不利影響。
2020年3月，世界衞生組織宣佈新冠肺炎為全球性疫情，美國宣佈新冠肺炎進入全國緊急狀態。為了應對新冠肺炎疫情，美國大部分地區定期實施“就地避難所”命令和其他公共衞生指導措施，包括在我們的辦事處以及主要供應商和合作夥伴的辦事處。由於新冠肺炎大流行或類似的流行病，以及相關的“庇護所到位”命令和其他公共衞生指導措施，我們已經並可能在未來經歷中斷，這些中斷可能會對我們的臨牀前研究和開發、我們隨後開始的任何臨牀試驗以及我們的業務、財務狀況和運營結果產生實質性的不利影響。為了應對新冠肺炎的蔓延，我們在執行辦公室的運營有限，我們的行政員工主要在辦公室之外繼續工作，我們也採取了其他預防措施，包括對員工進行定期檢測。我們還成立了一個跨職能工作組，並實施了業務連續性計劃，旨在應對和緩解持續的新冠肺炎疫情對我們業務的影響。對我們臨牀前開發工作的潛在幹擾可能包括但不限於：
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由於現場工作人員的限制，限制或不能進入動物設施，以及合同研究機構(CRO)和供應商的不可預見的情況，臨牀前實驗和IND啟用研究的延遲或中斷； |
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員工或其他資源的限制，否則將專注於開展我們的臨牀前工作和我們隨後開始的任何臨牀試驗，包括因為員工或他們的家人生病、員工希望避免出差或與大量人羣接觸、對在家工作的依賴增加、學校關閉或公共交通中斷； |
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由於員工資源有限或政府或承包商人員被迫休假，與監管機構、道德委員會和其他重要機構和承包商的必要互動出現延誤；以及 |
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在維護我們的企業文化方面存在侷限性，這種文化促進了機構知識在我們組織內的轉移，並促進了創新、團隊合作和對執行力的關注。 |
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我們在某些實驗室用品(如細胞培養塑料器皿和一次性容器)的採購方面遇到了延遲，這是由於新冠肺炎研究和製造的加速導致需求增加，政府強制為新冠肺炎研究和製造分配材料，以及供應商延遲提高製造能力以滿足增加的需求。
我們還沒有開始我們的任何候選產品的臨牀試驗活動。如果我們開始對我們的一個或多個候選產品進行臨牀試驗，新冠肺炎或類似流行病可能會導致這些臨牀試驗中斷，包括但不限於：
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由於聯邦、州或地方政府、僱主和其他人強加或建議的旅行限制或臨牀試驗受試者訪問中斷，可能會影響主題數據和臨牀研究終點的收集和完整性，導致關鍵臨牀試驗活動中斷，如臨牀試驗現場數據監測和有效性、安全性和轉換性數據收集、處理和分析； |
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啟動或擴大臨牀試驗的延遲或困難，包括臨牀站點啟動和招聘臨牀站點調查人員和臨牀站點工作人員的延遲或困難； |
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在我們的臨牀試驗中延遲或難以招募和留住患者； |
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患者因感染新冠肺炎、出現其他健康狀況或被迫隔離而退出我們的臨牀試驗的比率增加； |
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由於人員短缺、生產放緩或與材料和試劑有關的交付系統的中斷和中斷，導致從我們的合同製造組織接收我們的候選產品的供應中斷或延遲； |
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將醫療資源從臨牀試驗的進行中分流，包括將用作臨牀試驗地點的醫院和支持臨牀試驗的醫院工作人員分流； |
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美國食品藥品監督管理局(FDA)和類似的外國監管機構的運作中斷或延遲； |
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作為應對新冠肺炎疫情的一部分，法規的變化可能需要我們改變進行臨牀試驗的方式，這可能會導致意想不到的成本，或者完全停止臨牀試驗； |
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延遲獲得當地監管部門的批准以啟動我們計劃中的臨牀試驗； |
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員工資源方面的限制，否則將集中於進行我們的臨牀前研究和臨牀試驗，包括因為員工或他們的家人生病或員工希望避免與大量人羣接觸；以及 |
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在我們或我們的第三方服務提供商運營的國家/地區，由於新冠肺炎大流行而導致的當前或未來停機造成的額外延誤、困難或中斷。 |
新冠肺炎全球大流行持續快速演變。儘管許多國家，包括歐洲和美國的某些國家，已經重新開放，但新病例的增加導致某些國家重新啟動了限制措施。新冠肺炎大流行可能在多大程度上影響我們的臨牀前研究、臨牀試驗、業務、財務狀況和運營結果，將取決於未來的事態發展，這些事態發展具有高度的不確定性，目前無法預測，例如疾病的地理傳播、大流行的持續時間、旅行限制、在美國和其他國家遏制流行病或減少其影響的行動(例如所需的社會距離、隔離或封鎖、企業關閉或商業中斷)，以及美國和其他國家採取的遏制和控制疫情的行動的有效性。此外，我們無法預測一場不同的大流行是否會對我們的業務、財務狀況或股價產生類似或不同的影響。這些領域和其他領域的未來發展給我們的臨牀試驗、業務、財務狀況和運營結果帶來了重大的不確定性和風險。
我們開發細胞工程平臺和產品的能力以及我們未來的增長取決於留住我們的關鍵人員和招聘更多合格的人員。
我們的成功有賴於我們關鍵的管理、科學和技術人員的持續貢獻，他們中的許多人對我們的細胞工程平臺、基礎技術和相關產品候選產品發揮了重要作用，並擁有豐富的經驗。鑑於我們的專業性質，我們的體內和離體由於細胞工程和這些都是新興的新興領域，在這些領域缺乏有經驗的人才。隨着我們繼續開發我們的候選產品，我們將需要具有特定於每個項目的醫療、科學或技術資格的人員。關鍵管理人員和資深科學家的流失可能會推遲我們的研發活動。儘管我們努力保留有價值的
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員工、我們管理團隊、科學團隊和開發團隊的成員可以在短時間內終止與我們的僱傭關係。雖然我們與我們的某些關鍵員工有僱傭協議，但這些僱傭協議規定可以隨意僱用，這意味着我們的任何員工都可以在任何時候離開我們的工作，無論事先通知與否。如果我們留住員工的努力不成功在未來，我們可能很難實施我們的業務戰略，這可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。
此外，我們的某些關鍵員工，包括約翰·特里·弗萊博士、史蒂夫·高曼博士和查克·默裏博士，都保留了在學術機構的部分就業機會。戈德曼博士目前將大約60%的時間用於羅切斯特大學和哥本哈根大學，約翰·默裏博士目前將大約25%的時間用於華盛頓大學，約翰·弗萊博士目前將大約25%的時間用於科羅拉多大學，直到2022年8月，約翰·弗萊博士計劃將100%的時間用於我們。這些安排可能會讓我們面臨更大的可能性，讓這些人全職回到他們的學術崗位上，或者他們對我們的關注低於最佳水平，並有可能使我們面臨各自學術機構對知識產權所有權或共同所有權的主張。
生物技術和製藥行業對合格人才的競爭非常激烈，我們未來的成功取決於我們吸引、留住和激勵高技能科學、技術和管理人員的能力。具體地説，我們的研發計劃、臨牀運營以及銷售和營銷工作取決於我們吸引和留住高技能科學家、工程師和銷售專業人員的能力。我們面臨着從其他公司、大學、公共和私人研究機構以及其他組織招聘人才的競爭。我們不時遇到困難，我們預期仍會遇到困難，難以以可接受的條件聘用和挽留具備適當資歷的僱員，或根本不能聘用。與我們競爭有經驗人才的許多公司比我們擁有更多的資源，我們的任何員工都可以隨時終止與我們的僱傭關係。如果我們從競爭對手或其他公司僱傭員工，他們的前僱主可能會試圖斷言這些員工或我們違反了法律義務，導致我們的時間和資源被分流，並可能造成損害。此外，求職者和現有員工通常會考慮他們獲得的與就業相關的股票獎勵的價值。如果股票獎勵的預期收益下降，可能會損害我們招聘和留住高技能員工的能力。如果我們不能吸引新的員工，或者不能留住和激勵我們現有的員工，我們的業務和未來的增長前景就會受到損害。
雖然我們相信我們的流水線將產生多個IND，但我們可能無法按預期的時間表提交IND以開始臨牀試驗，即使我們能夠，FDA也可能不允許我們繼續進行。
我們預計我們的流水線最早將從2022年開始生產多個IND，包括我們的fusosome car T產品候選產品的IND體內細胞工程平臺和我們的同種異體汽車T細胞產品候選離體細胞工程平臺。我們不能確定提交IND會導致FDA允許測試和臨牀試驗開始，或者一旦開始，就不會出現暫停或終止此類臨牀試驗的問題。-我們候選產品的製造，包括我們的CAR T離體細胞工程產品候選，仍然是一個新興和不斷髮展的領域。因此，我們預計化學、製造和控制相關主題，包括產品規格，將成為IND審查的重點，這可能會推遲IND的審批。此外，即使這些監管機構同意IND或臨牀試驗申請中規定的臨牀試驗的設計和實施，我們也不能保證這些監管機構未來不會改變他們的要求。
我們可能沒有意識到我們已經獲得或將在未來獲得的技術的好處，或者我們已經或將完成的其他戰略交易的好處。
我們的體內和離體細胞工程技術代表了來自多個學術機構和公司的多年創新和技術的集合，包括我們從Coobalt，我們的FusoGen收購的技術離體細胞工程項目的重點是替換分別從Cytocardia Inc.(Cytocardia)和Oscine Corp.(Oscine)獲得的心臟受損細胞和某些大腦疾病，從哈佛大學和加州大學(UCSF)獲得許可的低免疫技術，以及從Beam Treeutics Inc.獲得許可的基因組編輯技術等。此外，我們戰略的一個關鍵組成部分是獲取和授權技術，以支持我們將工程細胞用作藥物的使命。因此，我們在持續的基礎上積極評估各種戰略交易。我們可以收購其他業務、產品或技術，也可以在互補業務中尋求合資或投資。我們戰略交易的成功，包括未來的任何戰略交易，取決於涉及的風險和不確定性，包括：
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與被收購公司或合資企業有關的不可預見的負債； |
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難以將獲得的人員、技術和運營整合到我們現有的業務中； |
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留住關鍵員工； |
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將管理時間和重點從經營業務轉移到收購和整合努力、戰略聯盟或合資企業挑戰的管理上； |
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增加我們的費用，減少我們可用於運營和其他用途的現金； |
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此類交易導致我們與合作者或供應商的關係中斷； |
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與被收購的企業或合資企業有關的可能的沖銷或減值費用；以及 |
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COVD-19大流行帶來的挑戰使收購的企業更難整合到我們的業務中。 |
如果這些風險或不確定性發生，我們可能無法實現任何收購或戰略交易的預期收益。此外，外國收購和合資企業還面臨其他風險，包括與跨不同文化和語言的業務整合有關的風險、匯率風險、海外業務可能帶來的不利税收後果，以及與特定國家相關的特殊經濟、政治和監管風險。
未來的收購或處置可能導致我們股權證券的潛在稀釋發行，或者要求我們招致債務、或有負債或攤銷費用或商譽沖銷，任何這些都可能損害我們的財務狀況。
雖然我們的許多人員在製造生物製藥產品方面擁有豐富的經驗，但作為一家公司，我們沒有開發或維護製造設施的經驗。考慮到製造新型療法的複雜性，不能保證我們將能夠維持一個合規的設施，並按預期生產我們的候選產品。如果我們不能成功運營我們的設施，這可能會對我們的臨牀試驗和我們候選產品的商業可行性產生不利影響。
生物製藥產品的製造是複雜的，需要大量的專業知識，包括開發先進的製造技術和過程控制。製造商離體細胞工程產品在生產中經常遇到困難，特別是在擴大規模、擴大規模、驗證初始生產、確保沒有污染以及在初始生產後確保工藝健壯性方面。這些問題包括生產成本和產量方面的困難、質量控制(包括產品的穩定性)、質量保證測試、操作員失誤、合格人員短缺，以及遵守嚴格執行的聯邦、州和外國法規。由於複雜性，一般生物製劑的製造成本，特別是我們的基於細胞的候選產品，通常比傳統的小分子化合物更高，製造工藝更不可靠，更難複製。應用新的監管指南或參數，例如與控制策略測試相關的指南或參數，也可能對我們製造候選產品的能力產生不利影響。
我們正在早期投資，在製造科學和運營的關鍵領域建立世界級的能力，包括開發我們的體內和離體從候選者處於早期研究階段開始，細胞工程平臺、產品特性和過程分析。我們的投資還包括規模化的研究解決方案、規模化的基礎設施和新技術，以提高製造的效率、特性和可擴展性。然而，我們在管理製造細胞和基因療法所需的製造工藝方面的經驗有限。我們不能確定我們採用的製造流程或我們為製造而採用的技術是否會產生可行的或可擴展的體內和離體安全、有效、滿足市場需求的細胞工程候選產品。
我們戰略的一個關鍵是運營我們自己的製造設施。因此，2021年7月，我們簽訂了一份長期租約，以建立和運營我們目前的良好製造規範(CGMP)製造設施，以支持我們整個產品組合的後期臨牀開發和早期商業候選產品，包括生產同種異體T細胞、病毒載體和多能幹細胞衍生產品。我們預計，如果能夠在這個工廠開始生產我們的候選產品，也需要幾年時間。設計和擴建我們的製造設施將非常耗時，需要大量資源，包括重新分配我們的某些資源，包括我們高級管理層的時間和注意力。此外，考慮到建材成本的波動性，擴建我們的製造設施可能比我們預期的更昂貴。作為一家公司，我們沒有開發製造設施的經驗，我們可能會遇到意想不到的成本或延誤，或者不能及時發展我們的內部製造能力，以支持我們的候選產品的註冊臨牀試驗，或者根本不成功。為了擴建該設施，我們將需要聘請第三方服務提供商，並獲得在該設施生產我們的候選產品所需的設備和第三方技術；但是，我們可能無法與第三方談判協議或以商業合理的條款或根本無法獲得必要的技術。此外，我們不能保證我們為發展製造設施而租賃的工業用地在租賃期內不會改變所有權，也不能保證在這種情況下不會受到額外的分區或其他限制。, 我們將能夠繼續建造或運營我們的製造設施，而不會再有任何延誤或成本。此外，運營我們的工廠將需要我們繼續聘用和留住經驗豐富的科學、質量控制、質量保證和製造人員。正如這些風險因素在其他地方所描述的那樣，生物技術和製藥行業對合格人才的競爭非常激烈，如果我們不能吸引合格的人員或留住和激勵我們現有的人員，我們將無法運營我們的設施，我們的業務和未來的增長前景將受到損害。
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在我們能夠開始在我們的工廠生產我們的候選產品之前，我們將依賴第三方合同製造商來生產我們的候選產品，用於臨牀前和臨牀測試。一旦我們完成了生產設施的擴建，我們將被要求將我們候選產品的製造流程和技術訣竅從我們的代工廠商我們的設施。轉移製造過程和技術訣竅是複雜的，涉及審查和合並可能隨時間演變的文件化和無文件化的過程。另外，轉移生產，到我們的設施可能需要使用新的或不同的流程來滿足以下要求我們的設施。可能還需要進行額外的研究，以支持某些製造工藝和工藝改進的轉移。在完成旨在證明以前生產的材料的可比性的研究和評估完成之前，我們不能確定所有相關的技術訣竅和數據都已充分納入製造過程。我們的合同製造商與我們的設施.
運營我們的製造設施將要求我們遵守複雜的法規。此外，我們的製造設施，以及我們未來可能建造的任何商業製造設施，都需要FDA或類似的外國監管機構的批准，我們可能無法及時獲得批准，以支持我們的候選產品進行註冊臨牀試驗(如果有的話)。即使獲得批准，我們也將接受FDA、藥品監督管理局、相應的州機構和類似的外國監管機構的持續定期突擊檢查，以確保嚴格遵守cGMP、當前的良好組織規範(CGTP)和其他政府法規。我們還可能出於各種原因，如控制成本、實現規模、縮短加工時間、提高製造成功率或其他原因，在開發過程中的不同階段，甚至在商業化之後，對我們的製造過程進行更改。此類更改存在無法實現預期目標的風險，這些更改中的任何一項都可能導致我們的候選產品表現不同，並影響我們正在進行的臨牀試驗、未來臨牀試驗的結果，或一旦商業化後影響產品的性能。在某些情況下，生產工藝的改變可能需要我們進行可比性研究，並在進行更先進的臨牀試驗之前從患者那裏收集額外的數據。例如，在臨牀開發過程中，我們過程中的變化可能要求我們顯示在臨牀早期或試驗早期使用的產品與在臨牀後期或試驗後期使用的產品的可比性。我們還可能在商業化之前或之後對我們的製造工藝進行進一步的改變。, 這樣的改變可能需要我們展示最終產品與使用早期工藝的臨牀試驗中使用的產品的可比性。我們可能需要從任何修改的工藝中收集額外的臨牀數據，然後才能獲得使用這種修改的工藝生產的候選產品的上市批准。如果臨牀數據在安全性或有效性方面最終不能與早期試驗中看到的相比，我們可能需要對我們的流程進行進一步的更改和/或進行額外的臨牀測試，這兩種情況中的任何一種都可能顯著延遲相關候選產品的臨牀開發或商業化。
此外，如果在我們的候選產品供應中或在我們的製造設施或任何未來的製造設施中發現污染物，這些供應可能不得不丟棄，我們的製造設施可能需要關閉很長一段時間以調查和補救污染。我們不能向您保證將來不會發生與我們候選產品的製造有關的任何穩定性或其他問題。我們可能因為不符合監管要求而無法生產我們的候選產品，也可能無法擴大生產規模以滿足市場需求。我們製造能力開發的任何失敗或延遲都可能對我們候選產品的開發產生不利影響。
我們可能會花費有限的資源來追求特定的候選產品或適應症，而無法利用可能更有利可圖或成功可能性更大的候選產品或適應症。
由於我們的財務和管理資源有限，我們將重點放在我們為特定適應症確定的研究計劃、治療平臺和候選產品上。此外，根據我們的合作協議，我們有合同承諾使用商業上合理的努力來開發某些項目，因此，我們沒有單方面的自由裁量權來改變這些商定的努力。此外，我們有實施某些開發計劃的合同承諾，因此在未經我們的合作伙伴同意的情況下，可能沒有修改此類開發計劃(包括臨牀試驗設計)的自由裁量權。因此，我們可能會放棄或推遲尋求其他治療平臺或候選產品或後來被證明具有更大商業潛力的其他適應症的機會。我們的資源分配決策可能會導致我們無法利用可行的商業產品或有利可圖的市場機會。我們在當前和未來的研發計劃、治療平臺和特定適應症的候選產品上的支出可能不會產生任何商業上可行的產品。如果我們沒有準確評估特定候選產品的商業潛力或目標市場，在保留獨家開發和商業化權利對我們更有利的情況下，我們可能會通過協作、許可或其他版税安排放棄對該候選產品有價值的權利。
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人類幹細胞的使用使我們在人類幹細胞的發展過程中面臨許多風險。-衍生產品，包括對人類幹細胞使用的限制，以及幹細胞使用研究的倫理、法律和社會影響，其中任何一項都可能阻止我們完成開發。的或者獲得來自人類幹細胞的商業上可行的產品的認可。
我們在我們的研究和開發中使用人類幹細胞，包括胚胎幹細胞(ESCs)，以及我們的一個或多個離體細胞工程產品候選可能來源於人類幹細胞。在我們的研究中使用這樣的細胞，或者在我們的一個或多個候選產品的生產中作為起始細胞系，使我們暴露在許多風險之下。這些風險包括確保足夠和可行的幹細胞作為起始材料，招募患者參加我們的試驗的潛在困難，以及管理對這些細胞來源和使用的大量法律和監管限制。特別是，在一些州，禁止使用胚胎組織作為幹細胞的來源，許多研究機構已經採取了關於合乎道德地使用人類胚胎組織的政策。如果這些政策或限制限制了我們使用幹細胞進行研究的範圍，那麼我們發展離體候選細胞工程產品可能會受到損害，這可能會對我們的業務產生不利的實質性影響。此外，幹細胞的使用，特別是胚胎幹細胞的使用，具有社會、法律和倫理方面的影響。某些政治和宗教團體繼續反對在藥物研究、開發和製造中使用人類幹細胞。由使用幹細胞引起的倫理和社會爭議引起的負面宣傳可能會導致負面輿論、難以招募患者參加我們的臨牀試驗、加強對此類細胞使用的監管和更嚴格的政策，這可能會損害我們的業務，並可能限制市場對我們候選產品的接受。此外，幹細胞，包括誘導多能幹細胞(IPSCs)和ESCs的臨牀經驗有限。據我們所知，沒有任何使用IPSCs或ESCs作為起始材料的產品獲得了FDA或類似的外國監管機構的上市批准。因此，我們的臨牀試驗中的患者可能會遇到意想不到的副作用，如果批准發生，我們可能會在批准之前或監管批准之後遇到意想不到的監管延遲。此外，我們的離體幹細胞衍生和同種異體T細胞產品將依賴於人類來源捐贈的起始材料。如果捐贈這些材料的同意、授權或流程未獲得或未按照適用的法律、道德或法規要求進行，我們可能會在這些產品的臨牀測試和審批過程中面臨延誤，或者，我們可能會面臨此類人力資源的索賠，這可能會使我們面臨損害。
負面輿論和對涉及基因編輯或其他體內或體外細胞工程技術的研究和治療加強監管審查，可能會損害公眾對我們候選產品的看法，或對我們開展業務或獲得監管機構批准我們的候選產品的能力產生不利影響。
我們細胞工程平臺的某些方面依賴於編輯基因的能力。公眾的認知可能會受到基因編輯不安全的説法的影響，而包含基因編輯的產品可能無法獲得公眾或醫學界的接受。特別是，我們的成功將取決於專門研究我們的目標疾病的醫生將我們的候選產品作為替代或補充現有的、更熟悉的治療方法的處方，這些治療方法可能有更多的臨牀數據可用。任何對基因編輯負面看法的增加都可能導致更少的醫生開我們的治療處方，或者可能降低患者使用我們的治療方法或參與我們的候選產品的臨牀試驗的意願。另外，考慮到電影的新穎性，體內和離體對於細胞工程技術，各國政府可以設置進口、出口或其他限制，以保持對這類技術的控制或限制其使用。無論是在美國還是在國際上，越來越多的負面輿論或更嚴格的政府法規都會對我們的業務或財務狀況產生負面影響，並可能延遲或損害我們候選產品的開發和商業化或對此類候選產品的需求。
與我們候選產品的開發和臨牀測試相關的風險
我們的候選產品必須成功地通過廣泛的臨牀前研究和臨牀試驗，才能獲得監管部門的批准，才能將這些候選產品推向市場並銷售。即使我們在候選產品的臨牀前研究中獲得了積極的結果，這些結果也可能不能預測未來的臨牀前研究或臨牀試驗的結果。
要獲得必要的法規批准以營銷和銷售我們的任何候選產品，我們或該候選產品的任何合作者必須通過廣泛的臨牀前研究和臨牀試驗證明該候選產品在人體內是安全、純淨和有效的。在IND可以提交給FDA並生效之前(這是在人體上進行臨牀試驗的先決條件)，候選產品必須成功地通過廣泛的臨牀前研究，包括臨牀前實驗室測試、動物研究和根據良好實驗室實踐(GLP)進行的配方研究。
臨牀前研究的成功並不能保證以後的臨牀前研究或臨牀試驗也會成功。生物技術和製藥行業的一些公司在臨牀試驗中遭遇重大挫折，即使在臨牀前研究取得積極結果後也是如此。這些挫折是由臨牀試驗進行期間的臨牀前發現以及在臨牀試驗過程中進行的安全性或有效性觀察(包括以前未報告的不良事件)等引起的。臨牀試驗的設計可以決定其結果是否支持產品的批准，而臨牀試驗設計中的缺陷可能在臨牀試驗進展良好之前不會變得明顯。此外，臨牀前和臨牀數據通常
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容易受到不同解釋和分析的影響。儘管在早期的研究中有任何潛在的有希望的結果，但我們不能肯定我們不會面臨類似的挫折。此外，我們臨牀前動物研究的結果，包括我們的非人類靈長類動物研究，可能不能預測隨後在人類受試者身上進行的臨牀試驗的結果。候選產品可能無法顯示出所需的藥理特性或安全性和有效性特徵正在進行臨牀試驗儘管已經通過臨牀前研究取得了進展。
如果我們未能在任何候選產品的臨牀前研究或臨牀試驗中取得積極結果，該候選產品的開發時間表、監管批准和商業化前景將受到負面影響，相應地，我們的業務和財務前景也將受到負面影響。
我們所有的候選產品都處於臨牀前開發階段，沒有一個已經開始臨牀開發。臨牀前和臨牀藥物開發是一個漫長而昂貴的過程，具有不確定的時間表和不確定的結果。如果候選產品的臨牀前研究或臨牀試驗被延長或推遲，我們可能無法獲得所需的監管批准，因此無法及時或根本無法將我們的候選產品商業化。
臨牀前研究和臨牀測試費用昂貴，可能需要數年時間才能完成，而且其結果本身就不確定。在此過程中，故障隨時可能發生。儘管在臨牀前研究和早期臨牀試驗中取得了進展，但臨牀試驗後期階段的候選產品可能無法產生相同的結果，也不能顯示出所需的安全性和有效性特徵。我們未來的臨牀試驗可能不會成功。
此外，我們的一些試驗可能是開放標籤試驗，在這些試驗中，患者和研究人員都知道患者是否正在接受研究產品候選或現有的批准治療。開放標籤臨牀試驗受到各種限制，可能會誇大任何治療效果，因為開放標籤臨牀試驗中的患者在接受治療時是知道的。此外，開放標籤臨牀試驗可能會受到“調查者偏見”的影響，即那些評估和審查臨牀試驗的生理結果的人知道哪些患者接受了治療，並可能在瞭解這一知識的情況下更有利地解釋治療組的信息。因此，在開放標籤試驗中觀察到的陽性結果可能不會在後來的安慰劑對照試驗中重複。
到目前為止，我們還沒有開始任何批准候選產品所需的臨牀試驗。我們不知道計劃中的臨牀試驗是否會按時開始，是否需要重新設計，是否需要按時招募患者，或者是否會如期完成(如果有的話)。臨牀試驗可能會因各種原因而延遲、暫停或終止，包括以下原因：
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拖延或未取得監管部門批准開庭審理的； |
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延誤或未能在每個地點獲得機構審查委員會(IRB)的批准； |
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延遲或未能就可接受的條款達成協議，或根本不能與預期的CRO和臨牀試驗地點達成協議，其條款可以進行廣泛的談判，不同的CRO和試驗地點之間可能存在很大差異； |
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難以招募具有適當能力和經驗的臨牀試驗研究人員； |
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對於我們的某些候選產品，缺乏足夠的適合合格和合格的捐贈者的捐贈者材料，用於製造我們的候選產品離體細胞工程平臺； |
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在臨牀試驗中延遲確定適當的劑量水平； |
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推遲或未能招募和招募合適的患者參加試驗，特別是考慮到納入和排除研究的標準以及患者以前的治療和治療路線； |
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某些國家在確定我們在特定試驗中試圖治療的亞羣方面的困難，這可能會推遲登記，並降低臨牀試驗檢測統計上有意義的結果的能力； |
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患者在臨牀試驗中的保留率低於預期； |
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未能讓患者完成試驗或返回進行治療後隨訪； |
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臨牀站點偏離試驗方案或者退出試驗的； |
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推遲增加新的研究人員或臨牀試驗地點； |
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可能導致我們或政府當局(視情況而定)暫停或終止試驗的安全或耐受性問題，包括參與者面臨不可接受的健康風險或經歷不良副作用，或者候選產品有其他不利特徵，或者如果發現此類不良效果或風險是由化學或機械相似的治療或治療候選藥物引起的； |
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我們的第三方研究承包商未能及時或根本不遵守監管要求或履行其對我們的合同義務； |
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監管要求、政策和指導方針的變化； |
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不能生產足夠數量的候選產品用於臨牀試驗； |
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候選產品的質量或穩定性低於可接受的標準； |
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針對我們的目標適應症的治療環境的變化可能使我們的候選產品不再相關； |
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第三方訴訟聲稱我們的候選產品侵權，並獲取禁令幹擾我們的進展；以及 |
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由於地緣政治行動(包括戰爭和恐怖主義)、自然災害(包括地震、颱風、洪水和火災)或疾病(包括新冠肺炎大流行)而導致的業務中斷。 |
此外，新冠肺炎大流行造成的幹擾可能會增加我們在啟動、登記、進行或完成計劃中的臨牀試驗時遇到此類困難或延誤的可能性。此外，雖然我們計劃為我們的候選產品提交IND，但我們可能無法在預期的時間線上提交此類IND。例如，我們可能會遇到製造延遲，包括與擴大我們的製造流程相關的挑戰，或者支持IND的臨牀前研究的其他延遲。此外，我們不能確定提交IND會導致FDA允許臨牀試驗開始，或者一旦開始，就不會出現暫停或終止此類臨牀試驗的問題。此外，即使監管機構同意IND中規定的臨牀試驗的設計和實施，我們也不能保證這些監管機構將來不會改變他們的要求。這些考慮也適用於我們可能提交的新的臨牀試驗，作為對現有IND的修正。
臨牀試驗必須按照FDA和類似的外國監管機構的法律要求、法規或指導方針進行，並受這些政府機構和進行臨牀試驗的醫療機構的IRBs或道德委員會的監督。如果臨牀試驗被我們、進行該試驗的機構的IRBs或道德委員會、該試驗的數據審查委員會或數據安全監測委員會、FDA或類似的外國監管機構暫停或終止，我們可能會遇到延遲。這些主管部門可能會由於一系列因素而暫停或終止臨牀試驗，這些因素包括未能按照監管要求或我們的臨牀規程進行臨牀試驗、FDA或類似的外國監管機構對臨牀試驗操作或試驗地點的檢查導致強制實施臨牀暫停、不可預見的安全問題或不良副作用、未能證明使用某種藥物有療效、政府法規或行政措施發生變化，或缺乏足夠的資金來繼續臨牀試驗。如果我們延遲完成或終止任何候選產品的臨牀試驗，我們候選產品的商業前景將受到損害，我們從這些候選產品中獲得產品收入的能力將被推遲。此外，完成臨牀試驗的任何延誤都將增加我們的成本，推遲我們獲得監管部門對此類候選產品的批准的能力。, 並危及我們開始產品銷售和創造收入的能力。重大的臨牀試驗延遲也可能使我們的競爭對手先於我們將產品推向市場，或縮短我們擁有候選產品商業化獨家權利的任何期限，從而削弱我們將候選產品商業化的能力，並可能損害我們的業務和運營結果。
此外，必須根據cGMP以及CGTP要求和其他法規(如果適用)生產我們的候選產品，進行臨牀試驗。此外，我們將依賴CRO和臨牀試驗地點來確保我們的臨牀試驗按照當前的良好臨牀實踐(CGCP)要求進行適當和及時的進行；然而，雖然我們將簽訂協議來規範他們的行為，但我們對他們的實際表現的影響將是有限的。如果CRO和臨牀試驗站點未能為我們的臨牀試驗招募參與者，未能按照CGCP進行此類臨牀試驗，或者試驗執行過程中出現重大延遲，包括實現完全登記的延遲，我們可能會遇到成本增加、計劃延遲或兩者兼而有之的情況，這可能會損害我們的業務。此外，在美國以外的國家進行的臨牀試驗可能會由於運輸和分銷成本增加、額外的監管要求以及非美國CRO的參與而使我們面臨進一步的延遲和費用，並使我們面臨與FDA未知的臨牀研究人員相關的風險，以及不同的診斷、篩查和醫療標準。
我們的臨牀試驗可能無法證明我們的候選產品或任何未來候選產品的安全性和有效性的實質性證據，這將阻止、推遲或限制監管批准和商業化的範圍。
為了獲得必要的監管批准，將我們的任何候選產品和任何其他未來候選產品推向市場和銷售，我們必須通過臨牀試驗證明，我們的候選產品在每個目標適應症中的使用都是安全有效的。臨牀測試費用昂貴，可能需要數年時間才能完成，而且其結果本身也不確定。失敗可能在臨牀開發過程中的任何時候發生。大多數開始臨牀試驗的候選產品從未獲得批准
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監管部門要求商業化。我們可能無法建立適用監管機構認為具有臨牀意義的臨牀終點，臨牀試驗在測試的任何階段都可能失敗。
此外，獲得監管批准的過程成本高昂，通常在臨牀試驗開始後需要數年時間，而且根據所涉及的候選產品的類型、複雜性和新穎性以及目標適應症、患者羣體和監管機構的不同，可能會有很大差異。在獲得批准將我們的候選產品和任何未來的候選產品在美國或國外商業化之前，我們或我們未來的潛在合作伙伴必須通過充分和良好控制的臨牀試驗提供大量證據，並讓FDA或類似的外國監管機構滿意地證明，這些候選產品對於其預期用途是安全有效的。
我們進行的臨牀試驗可能無法證明獲得監管部門批准將我們的候選產品推向市場所需的有效性和安全性。在某些情況下，由於許多因素，同一候選產品的不同臨牀試驗之間的安全性或有效性結果可能存在顯著差異，這些因素包括方案中規定的試驗程序的變化、患者羣體的大小和類型的差異、臨牀試驗方案的變化和對臨牀試驗方案的遵守，以及臨牀試驗參與者的退出率。如果我們的臨牀試驗結果對我們的候選產品的療效沒有定論，如果我們沒有達到具有統計意義和臨牀意義的臨牀終點，或者如果我們的候選產品存在相關的安全問題，我們可能會推遲獲得上市批准，如果我們真的獲得了上市批准的話。此外，在我們的目標適應症的任何一項臨牀試驗中觀察到的任何安全問題都可能限制我們的候選產品在這些適應症和其他適應症中獲得監管部門批准的前景。
即使試驗成功完成，臨牀數據往往容易受到不同解釋和分析的影響，我們不能保證FDA或類似的外國監管機構會像我們一樣解釋結果，在我們提交候選產品供批准之前，可能需要進行更多的試驗。我們不能保證，即使在臨牀試驗中觀察到陽性結果，FDA或類似的外國監管機構也會認為我們的候選產品具有療效。即使在臨牀試驗中觀察到陽性結果，FDA或類似的外國監管機構也可能不同意我們的生產策略，或發現我們的臨牀試驗候選產品與建議的商業候選產品之間存在可比性，這可能會導致監管延遲或需要進行額外的臨牀研究。此外，一個司法管轄區可接受的支持批准的結果可能被另一個監管機構認為不足以支持該另一個司法管轄區的監管批准。如果我們的試驗結果不能滿足FDA或類似的外國監管機構對營銷申請的支持，我們候選產品和任何未來候選產品的審批可能會大大延遲，或者我們可能需要花費大量額外資源(這可能是我們無法獲得的)來進行額外的試驗，以支持我們候選產品的潛在批准。即使獲得了對候選產品的監管批准，此類批准的條款也可能限制特定候選產品的範圍和用途，這也可能限制其商業潛力。
我們不時宣佈或公佈的臨牀試驗的中期、背線或初步數據可能會隨着更多患者數據的出現或我們對生產流程的更改而發生變化，並受到審計和驗證程序的約束，這些程序可能會導致最終數據發生重大變化。
我們可能會不時公開披露我們的臨牀前研究和臨牀試驗的中期、背線或初步數據，這些數據基於對當時可用數據的初步分析，在對與特定研究或試驗相關的數據進行更全面的審查後，結果以及相關的發現和結論可能會發生變化。作為數據分析的一部分，我們也會做出假設、估計、計算和結論，而我們可能沒有收到或沒有機會全面而仔細地評估所有數據。此外，我們對候選產品的製造流程的修改或改進可能會導致候選產品的特性或行為發生變化，這可能會導致我們的候選產品表現不同，並影響我們正在進行的候選產品臨牀試驗的結果。因此，我們報告的背線結果可能與未來相同研究的結果不同，或者一旦收到並充分評估了額外的數據，不同的結論或考慮因素可能會使這些結果合格。背線數據仍然要接受審計和核實程序，這可能會導致最終數據與我們之前公佈的初步數據有很大不同。因此，在最終數據可用之前，應謹慎查看背線數據。同樣，臨牀試驗的初步或中期數據面臨這樣的風險，即隨着患者登記的繼續和更多患者數據的獲得，一個或多個臨牀結果可能會發生實質性變化。初步或中期數據與最終數據之間的不利差異可能會嚴重損害我們的業務前景。此外，我們或我們的競爭對手披露初步或中期數據可能會導致我們普通股價格的波動。
此外，包括監管機構在內的其他人可能不接受或同意我們的假設、估計、計算、結論或分析，或者可能以不同的方式解釋或權衡數據的重要性，這可能會影響特定計劃的價值、特定候選產品的批准或商業化，以及我們整個公司。如果我們報告的中期、背線或初步數據與實際結果不同，或者其他人(包括監管機構)不同意得出的結論，我們獲得任何潛在候選產品的批准並將其商業化的能力可能會受到損害，這可能會損害我們的業務、經營業績、前景或財務狀況。
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我們的候選產品可能會有嚴重的不良、不良或不可接受的副作用或其他可能延遲或阻礙上市審批的特性。如果在以下情況下發現此類副作用市場營銷批准，如果已獲得，任何經批准的標籤的商業形象可能會受到限制，或者我們可能會在上市批准後受到其他重大負面後果的影響，如果已獲得.
我們的候選產品可能導致的不良副作用可能會導致我們或監管機構中斷、推遲或停止我們的臨牀試驗，並可能導致更嚴格的標籤或FDA或類似外國機構延遲或拒絕監管批准。我們還沒有開始對我們的任何候選產品進行臨牀試驗，我們也沒有任何臨牀數據來完全預測它們的副作用。因此，我們可能會在候選產品的臨牀試驗中觀察到意想不到的副作用和/或更高水平的已知副作用，包括同類療法中已知的不良事件。這些風險包括輸液反應、細胞因子釋放綜合徵(CRS)、移植物抗宿主病(GvHD)、神經毒性和某些癌症。
我們的臨牀試驗結果可能會顯示這些或其他副作用的嚴重程度和流行程度很高，令人無法接受。在這種情況下，我們的臨牀試驗可能會暫停或終止，FDA或類似的外國監管機構可能會命令我們停止進一步開發或拒絕批准我們的任何或所有目標適應症的候選產品。與藥物相關的副作用可能會影響患者招募或登記患者完成臨牀試驗的能力，或導致潛在的產品責任索賠。這些情況中的任何一種都可能嚴重損害我們的業務、財務狀況和前景。
此外，臨牀試驗的本質是利用潛在患者羣體的樣本。由於患者數量和暴露時間有限，我們的候選產品罕見而嚴重的副作用可能只會在接觸候選產品的患者數量明顯增加的情況下才會暴露出來。
如果我們的任何候選產品獲得市場批准，而我們或其他人後來發現此類產品造成的不良或不可接受的副作用，可能會導致許多潛在的重大負面後果，包括：
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監管部門可以撤回或限制此類產品的批准，並要求我們將此類批准的產品退出市場； |
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監管部門可以要求向醫生和藥店添加標籤聲明、具體警告、禁忌症或現場警告，或發佈包含警告或其他產品安全信息的其他通信； |
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監管機構可能要求提供藥物指南，概述此類副作用的風險並分發給患者，或者我們實施風險評估和緩解策略(REMS)計劃，以確保該產品的益處大於其風險； |
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我們可能會被要求改變產品的劑量或給藥方式，進行額外的臨牀試驗，或改變產品的標籤； |
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我們可能在如何推廣或製造產品方面受到限制； |
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該產品的銷量可能會大幅下降； |
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我們可能面臨訴訟或產品責任索賠；以及 |
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我們的聲譽可能會受損。 |
這些事件中的任何一項都可能阻止我們或我們潛在的未來合作伙伴實現或維持市場對受影響產品的接受程度，或者可能大幅增加商業化成本和費用，進而可能推遲或阻止我們從銷售任何產品中獲得可觀的收入。
我們候選產品的製造是複雜的。我們或我們的第三方製造商可能會在生產中遇到困難，這可能會延遲或完全停止我們或他們供應我們的候選產品進行臨牀試驗或(如果獲得批准)用於商業銷售的能力。
我們的候選產品被認為是生物製品，生產生物製品的過程很複雜，需要大量的專業知識和資本投資，包括開發先進的製造技術和過程控制。2021年7月，我們簽訂了一份長期租約，建立和運營我們自己的cGMP製造設施，以支持我們整個產品組合的後期臨牀開發和早期商業產品候選。然而，我們預計需要幾年時間才能開始在這個工廠生產我們的候選產品，如果真的可以生產的話。我們目前依賴，並預計在一段時間內將繼續依賴第三方合同開發和製造組織來生產我們的候選產品，以進行臨牀前和臨牀測試。到目前為止，我們和我們的合同製造商在從我們到合同製造商的製造過程的技術轉讓和cgmp批次的製造方面的經驗有限。
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我們的候選產品。我們的合同製造商和我們，一旦我們開始運營我們的製造設施，必須遵守cGMPs, 條例,以及臨牀試驗中使用的生物製品和上市產品(如果獲得批准)的生產指南。到目前為止，我們還沒有對製造流程進行規模化關於我們的候選產品用於後期臨牀試驗和商業化。更大 規模化生產將需要開發新的工藝，包括去除作為製造過程的正常副產品的雜質。我們候選產品的性質要求開發新的製造工藝和分析技術，這可能會導致製造規模的延遲，以及可能對我們候選產品的財務可行性產生負面影響的更高成本。我們不能確定我們的第三方製造商採用的製造流程或我們的第三方製造商為製造而採用的技術是否會產生可行或可擴展的體內和離體安全的細胞工程候選產品和有效滿足市場需求。
一旦我們完成了製造設施的擴建，我們將被要求將我們候選產品的製造流程和技術訣竅從我們的合同製造商轉移到我們的設施。轉移製造過程和技術訣竅是複雜的，涉及審查和合並可能隨時間演變的文件化和無文件化的過程。此外，將生產轉移到我們的工廠可能需要使用新的或不同的工藝來滿足我們工廠的要求。可能還需要進行額外的研究，以支持某些製造工藝和工藝改進的轉移。在完成旨在證明我們的合同製造商以前生產的材料與我們工廠生產的材料具有可比性的研究和評估完成之前，我們不能確定所有相關的技術訣竅和數據都已充分納入製造過程。
我們的候選生物產品的生產過程極易受到污染、設備故障或設備安裝或操作不當、供應商或操作員錯誤、產量不一致、產品特性變化以及生產過程難以擴展等原因造成的產品損失的影響。即使與正常生產流程的微小偏差也可能導致產量下降、產品缺陷和其他供應中斷。如果在我們的候選產品中或在生產候選產品的製造設施中發現微生物、病毒或其他污染，可能會導致我們的產品退出臨牀試驗和市場，這些生產設施可能需要關閉很長一段時間以調查和補救污染。此外，如果FDA或類似的外國監管機構確定我們或我們的第三方製造商不符合法律法規(包括那些管理cGMP的法律和法規)，FDA或類似的外國監管機構可能不會批准BLA、營銷授權申請(MAA)或類似的授權，直到缺陷得到糾正或我們將應用程序中的製造商替換為符合要求的製造商。我們或第三方製造商可能會因為不符合法規要求而無法生產我們的候選產品。
任何影響我們候選產品生產運營的不利發展(如果獲得批准)都可能導致發貨延遲、庫存短缺、批次故障、產品撤回或召回，或我們產品供應的其他中斷。我們還可能不得不註銷庫存，併為由於缺陷或長時間儲存而不符合規格的產品產生其他費用和開支，採取代價高昂的補救措施，或尋求成本更高的製造替代方案。作為我們工藝開發工作的一部分，我們還可能出於各種原因(如控制成本、實現規模、縮短加工時間、提高製造成功率或其他原因)在開發過程中的不同時間點對我們的製造工藝進行更改。這些變化有可能無法實現預期目標，而這些變化中的任何一個都可能導致我們的候選產品表現不同，並影響我們正在進行的臨牀試驗或未來臨牀試驗的結果。在某些情況下，生產工藝的改變可能需要我們進行可比性研究，並在進行更先進的臨牀試驗之前從患者那裏收集額外的數據。
對於生產我們的候選產品所需的材料，我們面臨着與供應鏈相關的許多風險。
製造我們的候選產品非常複雜，需要採購特殊材料。與製造我們最終產品的複雜性相關的許多風險都適用於原材料的製造和供應。特別是，這些起始材料可能會受到產量不一致、特性變化、污染、生產過程難以規模化以及缺陷等因素的影響。這些原材料的製造過程中類似的微小偏差可能會導致供應中斷，並降低我們最終產品的產量。此外，我們依賴第三方供應這些材料，這使我們面臨與上文所述的依賴第三方生產和供應我們的藥品類似的風險。
我們的生產過程需要許多試劑，這些試劑是我們生產過程中用於引起化學反應或生物反應的藥物中間體，以及其他特殊材料、耗材和設備，其中一些是由資源和經驗有限的小公司製造或供應的，以支持商業生物製品的生產。我們目前依賴數量有限的供應商提供某些材料和設備，這些材料和設備用於生產我們的候選產品。這些供應商中的一些可能沒有能力支持生物製藥公司在cGMP下生產的商業產品，或者可能沒有足夠的設備來支持我們的需求。來自這些供應商的試劑和其他關鍵材料
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可能具有不一致的屬性，並在我們生產的候選產品中引入可變性，這可能會導致不同的患者結果和可能的不良事件。我們也沒有與其中許多供應商簽訂供應合同，可能無法以可接受的條件或根本不能與他們簽訂供應合同。因此，我們可能會遇到延遲的情況收納 支持臨牀或商業生產的關鍵材料和設備。
對於這些試劑、設備和材料，我們依賴於，將來也可能依賴於獨家供應商或數量有限的供應商。無法繼續從這些供應商中的任何一個採購產品，這可能是由於影響供應商的監管措施或要求、供應商經歷的不利財務或其他戰略發展、勞資糾紛或短缺、意外需求或質量問題，可能會對我們滿足候選產品需求的能力產生不利影響，這可能會對我們的產品銷售和運營結果或我們進行臨牀試驗的能力產生不利和實質性的影響，其中任何一項都可能嚴重損害我們的業務。
此外，由於全球政治、經濟和其他我們無法控制的因素，包括正在發生的新冠肺炎疫情，我們已經並可能繼續缺乏製造我們的候選產品所需的關鍵材料和設備，包括某些消耗品，如袋子、燒瓶和吸管尖端。如果我們或我們的合同製造商無法獲得生產候選產品所需的材料和設備，我們可能會在生產候選產品時遇到延誤，這將損害我們及時或根本無法進行臨牀試驗和將候選產品商業化的能力。
隨着我們繼續發展和擴大我們的製造流程，我們預計我們將需要獲得某些材料和設備的權利和供應，這些材料和設備將作為這一過程的一部分使用。我們可能無法以商業上合理的條款獲得這類材料的權利，或者根本無法獲得這些材料的權利，如果我們不能以商業上可行的方式改變我們的工藝，以避免使用這些材料或找到合適的替代品，這將對我們的業務產生實質性的不利影響。即使我們能夠改變我們的過程以使用其他材料或設備，這樣的改變也可能導致我們的臨牀開發和/或商業化計劃的延遲。如果已經在臨牀測試的候選產品發生這樣的變化，這種變化可能要求我們在進行更高級的臨牀試驗之前，既要進行可比性研究，又要從患者那裏收集額外的數據。
我們的候選產品將取決於臨牀試驗中患者的登記和保留情況。如果我們在臨牀試驗中招募或留住患者時遇到延誤或困難，我們的研發努力以及業務、財務狀況和運營結果可能會受到實質性的不利影響。
成功和及時地完成臨牀試驗將需要我們登記和保留足夠數量的患者。我們進行的任何臨牀試驗都可能會因為各種原因而延遲，包括患者登記的時間比預期的要長、患者撤退或不良事件。這些類型的發展可能會導致我們推遲試驗或停止進一步的開發。
我們的臨牀試驗將與與我們的候選產品在相同治療領域的其他臨牀試驗競爭，這場競爭將減少我們可獲得的患者的數量和類型，因為一些可能選擇參加我們的試驗的患者可能會選擇參加我們的競爭對手正在進行的試驗。此外，將患者納入有經批准的護理標準的疾病臨牀試驗是具有挑戰性的，因為患者將首先接受適用的護理標準。許多對護理標準反應積極的患者沒有參加臨牀試驗。這可能會限制能夠登記參加我們的臨牀試驗的合格患者的數量，這些患者有可能從我們的候選產品中受益，並可能延長開發時間表或增加這些計劃的成本。對護理治療標準反應不佳的患者有資格參加未經批准的候選藥物的臨牀試驗。然而，這些先前的治療方案可能會使我們的療法在臨牀試驗中效果不佳。
由於合格的臨牀研究人員和臨牀試驗地點的數量有限，我們預計我們的一些臨牀試驗將在我們的一些競爭對手使用的相同臨牀試驗地點進行，這將減少可供我們在這些臨牀試驗地點進行臨牀試驗的患者數量。
患者入選取決於許多因素，包括：
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患者羣體的大小和性質； |
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被調查的疾病的嚴重程度； |
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試驗的資格標準； |
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患者與臨牀地點的接近程度； |
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臨牀方案的設計； |
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獲得和維護患者同意的能力； |
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接受評估的候選產品的感知風險和收益，包括與IPSC衍生產品候選相關的任何感知風險； |
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招聘具有適當能力和經驗的臨牀試驗研究人員的能力； |
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參加臨牀試驗的患者在我們的產品候選藥物管理或試驗完成前退出試驗的風險； |
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競爭性臨牀試驗的可用性； |
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新冠肺炎大流行期間此類患者的可獲得性； |
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根據臨牀試驗正在調查的適應症批准的新藥的供應情況；以及 |
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臨牀醫生和患者對正在研究的藥物相對於其他現有療法的潛在優勢的看法。 |
這些因素可能會使我們很難招募足夠的患者來及時和經濟地完成我們的臨牀試驗。延遲完成我們候選產品的任何臨牀試驗將增加我們的成本，減慢我們候選產品的開發和審批過程，並延遲或潛在地危及我們開始產品銷售和創收的能力。此外，一些導致或導致臨牀試驗延遲開始或完成的因素也可能最終導致我們的候選產品被拒絕獲得監管部門的批准。
當我們在診所或商業階段測試我們的候選產品時，我們可能會面臨昂貴和破壞性的責任索賠，我們的產品責任保險可能不會涵蓋此類索賠的所有損害。
我們面臨潛在的產品責任和專業賠償風險，這些風險存在於醫藥產品的研究、開發、製造、營銷和使用過程中。雖然我們目前沒有已經開始臨牀試驗或獲準商業銷售的產品，但我們未來在臨牀試驗中使用候選產品，以及未來銷售任何批准的產品，都可能使我們面臨責任索賠。這些索賠可能是由使用該產品的患者、醫療保健提供者、製藥公司或其他銷售此類產品的人提出的。任何針對我們的索賠，無論其是非曲直，都可能難以辯護，成本高昂，並可能對我們的候選產品的市場或我們候選產品的任何商業化前景產生實質性的不利影響。
雖然臨牀試驗過程的目的是識別和評估潛在的副作用，但即使在監管部門批准之後，藥物也總是有可能表現出不可預見的副作用。如果我們的任何候選產品在臨牀試驗期間或批准後引起不良副作用，我們可能會承擔重大責任。醫生和患者可能不遵守識別已知潛在不良反應或不應使用我們候選產品的患者的任何警告。
即使成功地對產品責任索賠進行辯護，也需要大量的財務和管理資源。無論案情如何或最終結果如何，責任索賠可能會導致：對候選產品的需求減少；聲譽受損；臨牀試驗參與者退出；監管機構發起調查；為相關訴訟辯護的成本；管理層的時間和資源被轉移；對試驗參與者或患者的鉅額金錢獎勵；產品召回、撤回或標籤、營銷或促銷限制；收入損失；所有可用的保險和我們的資本資源耗盡；候選產品無法商業化；以及公司股價下跌。
雖然我們為我們的候選產品提供了足夠的產品責任保險，但我們的責任可能會超出我們的保險範圍。如果我們的任何候選產品獲得市場批准，我們打算擴大我們的保險覆蓋範圍，將商業產品的銷售包括在內。然而，我們可能無法以合理的成本維持保險範圍，或無法獲得足以支付可能出現的任何責任的保險範圍。如果一項成功的產品責任索賠或一系列索賠因未投保的負債或超過投保的負債而向我們提出，我們的資產可能不足以支付此類索賠，我們的業務運營可能會受到損害。
與我們的監管環境相關的風險
生物製藥產品的開發和商業化受到廣泛的監管，FDA和類似外國當局的監管審批過程宂長、耗時，而且本質上是不可預測的。如果我們最終不能及時獲得監管部門對我們的候選產品的批准(如果有的話)，我們的業務將受到實質性損害。
臨牀開發、製造、標籤、包裝、儲存、記錄、廣告、促銷、出口、進口、營銷、分銷、不良事件報告，包括提交安全和其他上市後信息和報告，以及其他可能與我們的候選產品相關的活動，都受到廣泛的監管。在美國，市場營銷
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生物製品的批准需要向FDA提交BLA，在我們獲得FDA對候選產品的BLA批准之前，我們不允許在美國銷售任何候選產品。BLA必須有大量的臨牀和臨牀前數據支持，以及關於藥理學、化學、製造和對照的大量信息。在美國以外，許多可比的外國監管機構也採用了類似的審批流程。
我們之前沒有向FDA提交過任何候選產品的BLA，也沒有向可比的外國機構提交過類似的監管批准文件，我們不能確定我們的任何候選產品會獲得監管部門的批准。在我們獲得FDA的BLA批准或美國以外相關監管機構的營銷批准之前，我們不允許在美國或其他國家銷售我們的候選產品。獲得BLA的批准可能是一個漫長、昂貴和不確定的過程，作為一家公司，我們沒有準備BLA提交或任何其他營銷批准申請的經驗。此外，fda還沒有批准從幹細胞中提取的治療藥物，我們認為這可能會增加我們的某些候選產品的監管審批過程的複雜性、不確定性和長度。離體細胞工程平臺。此外，FDA有權要求REMS計劃作為BLA的一部分或在獲得批准後，可能會對批准的生物製劑的分發或使用施加進一步的要求或限制，例如限制某些醫生或接受過專門培訓的醫療中心開處方，將治療限制在符合某些安全使用標準的患者身上，以及要求接受治療的患者登記註冊。
我們的候選產品可能會因多種原因而無法獲得監管部門的批准，包括以下原因：
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FDA或類似的外國監管機構可能不同意我們臨牀試驗的設計或實施； |
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我們可能無法向FDA或類似的外國監管機構證明候選產品對於其建議的適應症是安全有效的； |
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臨牀試驗結果可能不符合美國食品藥品監督管理局(FDA)或國外可比監管機構批准的統計顯著性水平； |
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我們可能無法證明候選產品的臨牀和其他益處大於其安全風險； |
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FDA或類似的外國監管機構可能不同意我們對臨牀前研究或臨牀試驗數據的解釋； |
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從我們候選產品的臨牀試驗中收集的數據可能不足以支持提交BLA或其他提交，或不足以在美國或其他地方獲得監管部門的批准，或者監管機構可能會因為提交的內容或格式等原因而不接受提交； |
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FDA或類似的外國監管機構可能無法批准我們或與我們簽訂臨牀和商業供應合同的第三方製造商的製造工藝或設施；以及 |
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FDA或類似的外國監管機構的批准政策或法規可能會發生重大變化，導致我們的臨牀數據不足以獲得批准，例如，由於第三方關於其他產品或候選產品的正面或負面數據。 |
這一漫長的審批過程，以及未來臨牀試驗結果的不可預測性，可能會導致我們無法獲得監管部門的批准，無法將我們的任何候選產品推向市場，這將嚴重損害我們的業務、運營結果和前景。FDA和類似的外國監管機構在審批過程中擁有相當大的自由裁量權，並決定何時或是否獲得我們任何候選產品的監管批准。例如，不同司法管轄區的監管機構過去對我們的臨牀前和臨牀數據有不同的解釋和意見，將來可能也會有不同的要求。因此，我們可能需要進行額外的臨牀前研究，改變我們建議的臨牀試驗設計，或進行額外的臨牀試驗，以滿足我們希望進行臨牀試驗以及開發和銷售我們的產品的每個司法管轄區的監管機構(如果獲得批准)。此外，即使我們相信從我們候選產品的臨牀試驗中收集的數據是有希望的，這些數據也可能不足以支持FDA或任何類似的外國監管機構的批准。
此外，即使我們獲得批准，監管機構也可能會批准我們的任何候選產品，其適應症少於或超過我們要求的範圍，可能不會批准我們打算對產品收取的價格，可能會根據昂貴的上市後臨牀試驗的表現給予批准，或者可能會批准候選產品的標籤不包括該候選產品成功商業化所必需或需要的標籤聲明。值得注意的是，到目前為止，FDA已經要求任何接受基因治療的患者在治療後隨訪15年。這種治療後的後續行動增加了基因治療產品商業化的成本和複雜性。上述任何一種情況都可能對我們的候選產品的商業前景造成實質性損害。
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即使我們的候選產品獲得了監管機構的批准，我們也將受到持續的義務和持續的監管審查的約束，這可能會導致大量的額外費用。此外，如果我們的候選產品獲得批准，可能會受到標籤和其他限制以及市場退出的影響。,如果我們沒有遵守監管要求，或者我們的產品出現了意想不到的問題，我們可能會受到處罰。
如果FDA或類似的外國監管機構批准我們的任何候選產品，產品的製造工藝、測試、標籤、包裝、分銷、進口、出口、不良事件報告、儲存、廣告、促銷和記錄保存將受到廣泛和持續的監管要求。這些要求包括提交安全和其他上市後信息和報告、註冊，以及我們在批准後進行的任何臨牀試驗繼續遵守cGMP和cGCP，所有這些都可能導致鉅額費用，並限制我們將此類產品商業化的能力。此外，我們為候選產品獲得的任何監管批准也可能受到產品上市的批准指示用途或批准條件的限制，或者包含可能代價高昂的上市後測試的要求，包括第四階段臨牀試驗，以及監控候選產品的安全性和有效性的監督要求。
製造商和製造商的設施必須符合FDA和類似的外國監管機構的廣泛要求，包括確保質量控制和製造程序符合cGMP法規，以及對於我們的某些候選產品的製造，遵守FDA關於使用人類細胞和組織產品以防止引入、傳播或傳播傳染病的cGTP規定。因此，我們和我們的合同製造商將接受持續的審查和檢查，以評估對cGMP和cGTP的遵守情況，以及對任何批准的營銷申請中做出的承諾的遵守情況。因此，我們和其他與我們合作的人必須繼續在法規遵從性的所有領域花費時間、金錢和精力，包括製造、質量控制和分銷。
如果法例或監管政策的應用有所改變，或發現產品或我們的產品製造有問題，或我們或我們的分銷商、持牌人或合作營銷者未能遵守監管要求，監管機構可採取各種行動。這些措施包括髮出警告信或無標題信、對我們處以罰款、對產品或其製造施加限制，以及要求我們從市場上召回或下架該產品。監管機構還可以暫停或撤回我們的營銷授權，要求我們進行額外的臨牀試驗，改變我們的產品標籤，或者提交額外的營銷授權申請。如果發生上述任何事件，我們銷售此類產品的能力可能會受損，我們可能會為遵守法規要求而產生大量額外費用，這可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果產生重大不利影響。
此外，如果我們有任何候選產品獲得批准，我們的產品標籤、廣告和促銷將受到監管要求和持續的監管審查。在美國，FDA和聯邦貿易委員會(FTC)嚴格監管有關藥劑產品的促銷聲明，以確保有關這類產品的任何聲明都符合監管部門的批准，在任何方面都沒有誤導性或虛假，並有充分的臨牀數據支持。以虛假、誤導、未經證實或未經批准(或標籤外)使用的方式宣傳藥品，可能會導致FDA或FTC發出執行函、進行詢問和調查，並實施民事和刑事制裁。具體地説，產品不得用於未經FDA批准的用途，如該產品批准的標籤所反映的那樣。如果我們獲得了候選產品的市場批准，醫生可能仍然會以與批准的標籤不一致的方式給他們的患者開處方。如果我們被發現推廣了這種標籤外的使用，我們可能會承擔重大責任。FDA和其他機構積極執行禁止推廣非標籤用途的法律和法規，被發現不當推廣非標籤用途的公司可能受到重大制裁，並可能根據聯邦和州法規導致虛假索賠訴訟，這可能導致同意法令、民事罰款、恢復原狀、刑事罰款和監禁，並被排除在參加聯邦醫療保險(Medicare)和醫療補助(Medicaid)之外。, 以及其他聯邦和州醫療保健計劃。聯邦政府已對涉嫌不當促銷的公司處以鉅額民事和刑事罰款，並禁止幾家公司從事標籤外促銷。FDA還要求公司簽訂同意法令或永久禁令，根據這些法令或永久禁令，改變或限制特定的促銷行為。
如果監管機構發現某種產品存在以前不為人知的問題，如意想不到的嚴重程度或頻率的不良事件，或生產該產品的設施存在問題，或不同意對該產品進行促銷、營銷或貼標籤，該監管機構可能會對該產品或我們施加限制，包括要求該產品退出市場。如果我們未能遵守適用的監管要求，監管機構或執法機構可能會採取其他措施：
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發出警告信； |
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發佈或要求我們發佈與安全相關的通信，例如安全警報、現場警報、致醫療保健專業人員的“親愛的醫生”信函或輸入警報； |
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實施民事或者刑事處罰的； |
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暫停、限制或者撤銷監管審批； |
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暫停我們的任何臨牀前研究和臨牀試驗； |
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拒絕批准我們提交的待決申請或已批准申請的補充申請； |
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對我們的業務施加限制，包括關閉我們和我們的合同製造商的工廠；或 |
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扣押或扣留產品，拒絕允許產品進出口，或要求我們進行產品召回。 |
任何政府對涉嫌違法的調查都可能需要我們花費大量的時間和資源來回應，並可能產生負面宣傳。如果獲得批准，任何不遵守現行法規要求的行為都可能對我們的產品商業化和創收能力產生重大不利影響。如果實施監管制裁或撤銷監管批准，我們公司的價值和我們的經營業績將受到不利影響。
此外，FDA和類似的外國監管機構的政策可能會改變，可能會頒佈額外的政府法規，以阻止、限制或推遲對我們候選產品的監管批准。我們無法預測美國或國外未來的立法或行政或行政行動可能產生的政府監管的可能性、性質或程度。如果我們緩慢或不能適應現有要求的變化或採用新的要求或政策，或者如果我們不能保持法規遵從性，我們可能會失去我們可能獲得的任何營銷批准，我們可能無法實現或維持盈利。
由於資金短缺或全球健康問題導致的FDA和其他政府機構的中斷可能會阻礙他們聘用、保留或部署關鍵領導層和其他人員的能力，或者以其他方式阻止新的或修改的產品及時或根本無法開發、批准或商業化，這可能會對我們的業務產生負面影響。
FDA審查和批准新產品的能力可能會受到各種因素的影響，包括政府預算和資金水平、法律、法規和政策的變化、FDA僱用和留住關鍵人員以及接受用户費用支付的能力，以及其他可能影響FDA履行日常職能的能力的事件。因此，FDA的平均審查時間近年來一直在波動。此外，政府對資助研發活動的其他政府機構的資助也受到政治過程的影響，這一過程本質上是不穩定和不可預測的。FDA和其他機構的中斷也可能會減緩新生物製品或許可生物製品的修改由必要的政府機構審查和/或批准所需的時間，這將對我們的業務產生不利影響。例如，在過去的幾年裏，包括從2018年12月22日開始的35天內，美國政府已經多次關門，FDA等某些監管機構不得不讓FDA的關鍵員工休假，並停止關鍵活動。
另外，為了應對新冠肺炎疫情，美國食品藥品監督管理局在2020年3月暫時推遲了對國內製造設施的例行監督檢查。雖然FDA已經恢復了對國內製造設施的某些現場檢查，但此類活動是基於基於風險的優先排序系統。FDA打算使用這種基於風險的評估系統來確定在特定地理區域內可能發生的監管活動的類別，範圍從關鍵任務檢查到恢復所有監管活動。2021年4月，美國食品藥品監督管理局發佈了額外的指導意見，表明計劃對某些藥品生產設施和臨牀研究場所進行自願遠程互動評估，以應對面對面檢查不被優先考慮、被視為任務關鍵或受到旅行限制的情況。美國以外的監管機構可能會採取類似的限制或其他政策措施來應對新冠肺炎疫情。如果政府長期停擺，或者如果全球健康問題繼續阻礙FDA或類似的外國監管機構進行定期檢查、審查或其他監管活動，可能會嚴重影響FDA或類似的外國監管機構及時審查和處理我們提交的監管文件的能力，這可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。
我們的研究和開發活動可能會因為對動物試驗的限制而受到影響或推遲。
某些法律法規要求我們在啟動涉及人類的臨牀試驗之前，先在動物身上測試我們的候選產品。動物試驗活動一直是爭議和負面宣傳的主題。動物權利組織和其他組織和個人試圖通過推動這些領域的立法和監管，並通過抗議和其他手段擾亂這些活動，試圖阻止動物實驗活動。如果這些團隊的活動取得成功，我們的研發活動可能會中斷、推遲或變得更加昂貴。
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我們的業務運營以及與美國和其他地方的醫療保健專業人員、首席調查人員、顧問、供應商、客户和第三方付款人的當前和未來關係均受適用的反回扣、欺詐和濫用、虛假索賠、醫生支付透明度和其他醫療保健法律法規的約束，這可能會使我們面臨重大處罰、合同損害、聲譽損害、行政負擔和利潤減少。
美國和其他地區的醫療保健提供者、醫療設施和機構、醫生和第三方付款人將在推薦和處方我們獲得市場批准的任何候選產品時發揮主要作用。我們目前和未來與醫療保健專業人員、醫療機構和機構、主要調查人員、顧問、客户和第三方付款人之間的安排可能會使我們面臨廣泛適用的欺詐和濫用以及其他醫療法律，包括但不限於聯邦反回扣法規和聯邦虛假索賠法案，這些法律可能會限制我們研究、銷售、營銷和分銷我們獲得營銷批准的任何候選產品的業務或財務安排和關係。此外，我們可能受到聯邦政府以及我們開展業務所在的州和外國司法管轄區的醫生支付透明度法律和法規的約束。影響我們運營能力的適用聯邦、州和外國醫療保健法律包括但不限於以下內容：
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聯邦反回扣法規，除其他事項外，禁止個人或實體直接或間接、公開或隱蔽地以現金或實物直接或間接、公開或隱蔽地索要、提供、收受或提供任何報酬(包括任何回扣、賄賂或某些回扣)，以誘使或獎勵個人推薦或購買、租賃、訂購或推薦任何商品、設施、物品或服務，而這些商品、設施、物品或服務可全部或部分支付。“報酬”一詞被廣泛解釋為包括任何有價值的東西，包括股票期權。聯邦反回扣法規也被解釋為適用於一方面是製藥製造商，另一方面是處方者、購買者和處方經理之間的安排。有一些法定的例外情況和監管安全港保護一些常見的活動不被起訴，但例外情況和安全港的範圍很窄，需要嚴格遵守，以提供保護。與處方醫生的任何安排都必須符合善意服務，並按公平的市場價值補償。有一些法定的例外情況和監管安全港保護一些常見的活動不被起訴，但例外情況和安全港的範圍很窄，需要嚴格遵守，以提供保護。個人或實體不需要實際瞭解法規或違反法規的具體意圖即可實施違規； |
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美國聯邦民事和刑事虛假索賠法律，包括但不限於民事虛假索賠法案，該法案可由普通公民代表美國聯邦政府通過民事舉報人或龜潭聯邦民事罰金法禁止個人或實體故意向美國聯邦政府提交或導致提交虛假或欺詐性的付款或批准索賠，明知而製作、使用或導致製作或使用虛假或欺詐性索賠的虛假記錄或陳述，或明知而做出虛假陳述以避免、減少或隱瞞向美國聯邦政府付款的義務，以及禁止個人或實體故意做出虛假陳述以避免、減少或隱瞞向美國聯邦政府付款的義務。製藥商可能會通過從事不允許的營銷做法(例如，對尚未獲得FDA批准的產品進行標籤外促銷)等方式，導致向美國聯邦政府提交虛假聲明。此外，根據“民事虛假索賠法”，如果製藥商被認為“導致”提交虛假或欺詐性索賠，即使他們沒有直接向政府付款人提交索賠，也會被追究責任。此外，政府可以斷言，根據民事虛假索賠法的目的，包括因違反聯邦反回扣法規而產生的物品和服務的索賠構成虛假或欺詐性索賠； |
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1996年的聯邦健康保險攜帶和責任法案(HIPAA)，除其他外，對明知和故意執行或試圖執行欺詐任何醫療福利計劃的計劃，或明知而故意偽造、隱瞞或掩蓋與提供或支付醫療福利、項目或服務有關的重大事實或作出任何重大虛假陳述，規定刑事和民事責任。與聯邦反回扣法規類似，個人或實體不需要實際瞭解根據HIPAA實施的醫療欺詐法規或違反該法規的具體意圖，即可實施違規； |
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美國聯邦食品、藥物和化粧品法案(FDCA)，除其他事項外，禁止在藥品、生物製品和醫療器械上摻假或貼錯品牌； |
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“美國公共衞生服務法”(U.S.Public Health Service Act)禁止將生物製品引入州際商業，除非該產品的生物製品許可證有效； |
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美國醫生支付陽光法案及其實施條例，其中除其他外，要求某些根據聯邦醫療保險、醫療補助或兒童健康保險計劃可報銷的藥品、器械、生物製品和醫療用品的製造商，除具體的例外情況外，每年向聯邦醫療保險和醫療補助服務中心(CMS)報告與法規定義的向醫生和教學醫院支付某些款項和其他價值轉移有關的信息，以及這些醫生持有的所有權和投資權益。該法案規定，醫療保險、醫療補助或兒童健康保險計劃應向醫療保險、醫療補助或兒童健康保險計劃報銷的藥品、器械、生物製品和醫療用品的某些製造商每年向醫療保險和醫療補助服務中心(CMS)報告與法規規定的向醫生和教學醫院支付的某些款項和其他價值轉移有關的信息，以及這些醫生和 |
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他們的直系親屬。從2022年開始，這些義務將包括報告前一年向某些其他醫療保健專業人員提供的付款和其他價值轉移，包括醫生助理、執業護士、臨牀護士專家、註冊護士麻醉師、麻醉師助理和註冊護士助產士； |
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類似的美國州法律和法規，包括：州反回扣和虛假索賠法律，可能適用於我們的商業實踐，包括但不限於研究、分銷、銷售和營銷安排，以及涉及任何第三方付款人(包括私人保險公司)報銷的醫療項目或服務的索賠；州法律要求製藥公司遵守制藥行業的自願合規指南和美國聯邦政府頒佈的相關合規指南，或以其他方式限制向醫療保健提供者和其他潛在轉介來源支付款項；國家法律法規要求藥品生產企業提交有關定價和營銷信息的報告，要求跟蹤提供給醫療保健專業人員和實體的禮物和其他報酬和價值項目；以及州和地方法律要求藥品銷售代表登記；以及 |
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外國司法管轄區的類似醫療法律和法規，包括詳細説明與醫療保健提供者的互動和向其付款的報告要求。 |
確保我們的內部運營和未來與第三方的業務安排符合適用的醫療法律和法規，這將涉及大量成本。並非總是能夠識別和阻止員工的不當行為或業務違規行為，我們採取的檢測和防止不當行為的預防措施可能無法有效控制未知或無法管理的風險或損失，或保護我們免受因不遵守此類法律或法規而引起的政府調查或其他行動或訴訟。確保我們的業務安排符合適用的醫療法律的努力可能會涉及鉅額成本。我們已經與醫生和其他醫療保健提供者達成了諮詢和科學顧問委員會的安排，其中包括一些可能影響我們候選產品使用的人(如果獲得批准)。其中一些安排下的補償包括提供股票或股票期權，以及現金對價。由於這些法律的複雜和深遠的性質，政府當局可能會得出結論，我們付給醫生的費用可能不是公平的市場價值。善意或我們的業務行為不符合當前或未來涉及適用欺詐和濫用或其他醫療保健法律和法規的現行或未來法律、法規、機構指導或案例法。如果我們的運營被發現違反了上述任何法律或任何其他可能適用於我們的政府法律和法規，我們可能會受到重大處罰，包括民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、被排除在政府資助的醫療保健計劃(如Medicare和Medicaid)或其他國家或司法管轄區的類似計劃之外、誠信監督和報告義務，以解決有關違規、交還、監禁、合同損害、聲譽損害、利潤減少以及削減或重組我們的業務的指控。如果我們預期與之開展業務的任何醫生或其他提供者或實體被發現不遵守適用法律，他們可能會受到刑事、民事或行政制裁，包括被排除在政府資助的醫療計劃和監禁之外，這可能會影響我們的業務運營能力。此外，防禦任何此類行動都可能是昂貴、耗時的，並且可能需要大量的人力資源。因此，即使我們成功地抵禦了任何針對我們的此類訴訟，我們的業務也可能會受到損害。
我們的員工、獨立承包商、主要調查人員、顧問、商業合作伙伴和供應商可能從事不當行為或其他不當活動，包括不遵守法規標準和要求。
我們面臨着我們的人員犯下的欺詐和其他不當行為的風險。我們不能確保我們的合規控制、政策和程序在任何情況下都能保護我們免受員工、代理、承包商或合作者的行為的影響，這些行為會違反我們所在司法管轄區的法律或法規，包括但不限於僱傭、海外腐敗行為、貿易限制和制裁、環境、競爭以及患者隱私和其他隱私法律法規。員工、獨立承包商、主要調查人員、顧問、商業合作伙伴和供應商的不當行為可能包括未遵守FDA法規、向FDA提供準確信息、未遵守我們可能制定的製造標準、未遵守聯邦和州醫療欺詐和濫用法律法規、未準確報告財務信息或數據，或未向我們披露未經授權的活動。特別是，醫療保健行業的銷售、營銷和業務安排受到旨在防止欺詐、回扣、自我交易和其他濫用行為的廣泛法律法規的約束。這些法律法規可能會限制或禁止廣泛的定價、折扣、標籤、營銷和促銷、銷售佣金、客户激勵計劃和其他業務安排。我們的員工、獨立承包商、主要調查人員、顧問、商業合作伙伴和供應商的不當行為也可能涉及對在臨牀試驗過程中獲得的信息的不當使用，這可能導致監管制裁併嚴重損害我們的聲譽。發現和制止不當行為並不總是可能的。, 我們為檢測和防止此類活動而採取的預防措施可能無法有效控制未知或無法管理的風險或損失，或保護我們免受因不遵守此類法律或法規而引起的政府調查或其他行動或訴訟。
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如果對我們提起任何此類訴訟，而我們未能成功地為自己辯護或維護我們的權利，這些行動可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響，包括施加重大的民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、個人監禁、返還利潤、可能被排除在參加聯邦醫療保險、醫療補助和其他聯邦醫療保健計劃之外、合同損害、名譽損害、利潤減少和未來收益，如果我們受到公司誠信協議或其他協議的約束，則可能會產生額外的報告或監督義務。其中任何一項都可能對我們運營業務和實施戰略的能力產生不利影響。
當前和未來的法律可能會增加我們和任何未來的合作伙伴獲得我們候選產品的營銷批准並將其商業化的難度和成本，並影響我們或他們可能獲得的價格。
在美國和其他司法管轄區，已經並預計將繼續對醫療保健系統進行多項立法和監管方面的改革和擬議中的改革，這可能會影響我們未來的運營結果。特別是，美國聯邦和州一級已經並將繼續採取一些舉措，尋求降低醫療成本和提高醫療質量。例如，2010年3月，經“醫療保健和教育和解法案”(或統稱“ACA”)修訂的“患者保護和平價醫療法案”(Patient Protection And Affordable Care Act)頒佈，極大地改變了醫療保健由政府和私人付款人提供資金的方式。ACA對製藥和生物技術行業(包括生物製品)具有重要意義的條款如下：
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某些品牌處方藥(包括某些生物製品)的製造商和進口商，如果向指定的聯邦醫療保健計劃或由指定的聯邦醫療保健計劃覆蓋的年銷售額超過500萬美元，則必須根據他們在所有此類銷售中的市場份額支付不可扣除的年度費用； |
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根據醫療補助藥品退税計劃，將製造商必須支付的法定最低退税金額提高到大多數品牌藥物、生物製品和生物仿製藥製造商平均價格的23.1%，仿製藥提高到13.0%，創新藥物的總退税金額上限為製造商平均價格的100%； |
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一種新的方法，用於計算某些藥物和生物製品(包括我們的候選產品)在醫療補助藥品退税計劃下的回扣，這些藥物和生物製品是吸入、輸液、滴注、植入或注射的； |
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將製造商的醫療補助退税責任擴大到向參加醫療補助管理保健組織的個人分發的承保藥品； |
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擴大醫療補助計劃的資格標準，其中包括允許各州為更多的個人提供醫療補助，併為收入低於聯邦貧困水平133%的個人增加新的強制性資格類別，從而潛在地增加製造商的醫療補助回扣責任； |
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擴大公共衞生計劃(通常稱為“340B計劃”)下有資格享受折扣的實體； |
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每年報告製造商和分銷商提供給醫生的藥品樣本的新要求，也被稱為“醫生支付陽光法案”； |
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一個新的以患者為中心的結果研究所，以監督、確定優先事項，並進行臨牀療效比較研究，同時為此類研究提供資金； |
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在CMS建立醫療保險創新中心，測試創新的支付和服務交付模式，以降低醫療保險和醫療補助支出，可能包括處方藥支出；以及 |
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後續生物製品的許可框架。 |
自頒佈以來，ACA的某些方面一直受到司法和國會的挑戰，我們預計未來將對ACA提出更多挑戰和修正案。例如，2017年頒佈的非正式名稱為2017年減税和就業法案的立法，廢除了ACA對某些未能維持合格醫療保險的個人實施的基於税收的分擔責任支付，這通常被稱為“個人強制醫保”。2019年12月，美國一家地區法院維持了ACA整體違憲的裁決，因為“個人授權”已被國會廢除。2020年3月，美國最高法院同意審理這一判決的上訴，但最高法院何時對此案作出裁決尚不確定。目前尚不清楚這一努力以及其他挑戰、廢除或取代ACA的努力將如何影響ACA或我們的業務。
此外，自ACA頒佈以來，美國還提出並通過了其他立法修改，其中包括減少了對幾種類型提供者的醫療保險支付，包括醫院和癌症治療中心。這些新的法律或未來引入的任何其他類似法律，以及CMS可能採取的監管行動，都可能產生。
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進一步削減醫療保險和其他醫療保健資金，這可能會對我們的客户以及我們的財務運營產生負面影響。此外，支付方法可能會受到醫療保健立法和監管舉措的影響。此外，美國個別州已經通過立法並實施旨在控制藥品和生物製品定價和成本的法規。在美國以外的地方也出現了類似的事態發展，包括在歐盟，那裏的醫療預算限制導致相關醫療服務提供商對藥品的定價和報銷施加了限制。為了在一些歐盟成員國獲得報銷或定價批准，我們可能需要進行研究，將我們候選產品的成本效益與其他被認為是當地護理標準的療法進行比較。
政府也有可能採取額外的行動來應對新冠肺炎大流行。我們無法預測美國或任何其他司法管轄區未來立法或行政行動可能產生的政府監管的可能性、性質或程度。如果我們或我們可能接觸的任何第三方緩慢或無法適應現有要求的變化或採用新的要求或政策，或者如果我們或該等第三方無法保持監管合規性，我們的候選產品可能會失去可能已獲得的任何監管批准，我們可能無法實現或維持盈利。
即使我們能夠將任何候選產品商業化，也可能無法獲得保險和足夠的報銷，或者這些候選產品可能會受到不利的定價法規或第三方保險和報銷政策的約束，這將損害我們的業務。
管理藥品監管審批、定價和報銷的規定因國家而異。一些國家要求藥品的銷售價格在上市前獲得批准。在許多國家，價格審查期從批准上市後開始。在一些國外市場，處方藥產品定價即使在獲得初步批准後，仍受到政府的持續控制。因此，我們可能會在特定國家獲得產品的監管批准，但隨後會受到價格法規的約束，這些法規會推遲我們產品的商業發佈，可能會推遲很長時間，並對我們在該國家銷售產品所能產生的收入產生負面影響。不利的定價限制可能會阻礙我們收回在一個或多個候選產品上的投資的能力，即使我們的候選產品獲得了監管部門的批准。
我們能否成功地將任何產品商業化，在一定程度上還將取決於政府當局、私人健康保險公司和其他組織等第三方付款人為這些產品和相關治療提供保險和足夠補償的程度。即使我們成功地將一種或多種產品推向市場，這些產品也可能不被認為具有成本效益，任何產品的報銷金額可能不足以讓我們在競爭的基礎上銷售我們的產品。由於我們的計劃處於開發的早期階段，我們目前無法確定其成本效益，也無法確定覆蓋和報銷的可能水平或方式。越來越多地，向患者或醫療保健提供者報銷的第三方付款人要求製藥公司在標價的基礎上向他們提供預先確定的折扣，並尋求降低藥品的收費價格或報銷金額。如果我們開發的任何產品所能收取的價格，或為這些產品提供的保險和報銷，與我們的開發和其他成本相比，是不充分的，我們的投資回報可能會受到不利影響。
在獲得新批准的藥品的報銷方面可能會有很大的延誤，覆蓋範圍可能比FDA或類似的外國監管機構批准藥品的目的更有限。此外，有資格獲得報銷並不意味着任何藥品在所有情況下都會得到報銷，或者報銷的費率足以彌補我們的成本，包括研究、開發、製造、銷售和分銷。
如果適用，新藥產品的臨時報銷水平也可能不足以支付我們的成本，可能不會成為永久性的。報銷費率可能基於已報銷的低成本藥品所允許的付款，可能被合併到其他服務的現有付款中，並可能反映預算限制或聯邦醫療保險數據中的缺陷。藥品的淨價可以通過第三方付款人要求的強制性折扣或回扣以及未來法律的任何放鬆來降低，這些法律目前限制從那些國家進口藥品，在這些國家，藥品的銷售價格可能低於美國。為我們的候選產品獲得保險和足夠的補償可能特別困難，因為在醫生的監督下使用的藥物通常價格較高。同樣，因為我們的候選產品是醫生管理的注射劑，所以產品本身可能會單獨報銷，也可能不會。相反，管理醫生可能會因提供使用我們產品的治療或程序而獲得報銷，也可能不會得到報銷。
此外，美國沒有統一的承保和報銷政策，不同支付者的承保和報銷可能有很大差異。第三方付款人在設置自己的報銷費率時通常遵循聯邦醫療保險覆蓋政策和支付限制，但除了聯邦醫療保險確定之外，也有自己的方法和審批流程。因此，覆蓋範圍確定過程通常是一個耗時且昂貴的過程，這將需要我們提供科學和
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為每個付款人單獨使用我們的候選產品提供臨牀支持，不能保證承保範圍和足夠的報銷將始終如一地應用或首先獲得。關於我們開發的任何候選產品的覆蓋範圍和報銷金額的決定將在逐個付款人的基礎上做出。一個付款人決定為一種藥品提供保險並不能保證其他付款人也會為該藥品提供保險和足夠的補償。此外，第三方付款人決定為治療提供保險並不意味着將批准足夠的報銷費率。
外國、聯邦和州各級已經並可能繼續有立法和監管提案，旨在擴大醫療保健的可獲得性，控制或降低醫療保健成本。我們無法預測未來可能採取的舉措，包括廢除、取代或對《平價醫療法案》(Affordable Care Act)進行重大修訂。政府、保險公司、管理醫療機構和其他醫療服務付款人繼續努力控制或降低醫療成本和/或實施價格控制可能會產生不利影響：
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對我們候選產品的需求，如果我們獲得監管部門的批准； |
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我們有能力為我們的產品設定一個我們認為是公平的價格； |
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我們獲得產品承保和報銷批准的能力； |
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我們創造收入、實現或保持盈利的能力； |
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我們須繳交的税項水平；及 |
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資金的可獲得性。 |
對於我們可能開發並獲得監管批准的候選產品，我們無法迅速從第三方付款人那裏獲得保險和足夠的補償，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
我們面臨與個人信息隱私相關的潛在責任，包括我們在開發從我們的體外細胞工程平臺開發的產品時使用的健康信息，以及我們從研究機構贊助的臨牀試驗和直接從個人那裏獲得的信息。
我們以及我們的合作伙伴和供應商受各種聯邦、州和外國數據保護法律和法規的約束。如果我們不遵守這些法律法規，我們可能會面臨訴訟、監管調查、執法通知、執法行動、罰款和刑事或民事處罰，以及負面宣傳、聲譽損害和潛在的業務損失。
在美國，管理健康信息和其他個人信息的收集、使用、披露和保護的眾多聯邦和州法律法規(包括州數據泄露通知法和聯邦和州數據隱私法律法規)適用於我們的運營和我們合作伙伴的運營。例如，大多數醫療保健提供者，包括我們從其獲取患者健康信息的研究機構，都受到HIPAA頒佈的數據隱私和安全法規的約束，該法規經2009年《經濟和臨牀健康衞生健康信息技術法案》(HITECH)修訂。根據事實和情況，如果我們違反HIPAA，我們可能會受到重大處罰。例如，根據HIPAA，如果我們在知情的情況下從HIPAA承保的醫療保健提供者或研究機構收到受保護的健康信息，而該醫療保健提供者或研究機構沒有滿足HIPAA關於披露此類健康信息的要求，或者以其他方式違反了與保護此類信息相關的適用HIPAA要求，則我們可能面臨重大的刑事或民事處罰。即使在HIPAA不適用的情況下，未能採取適當措施保護消費者的個人信息安全也可能構成違反聯邦貿易委員會法(Federal Trade Commission Act)。
我們在治療研究和開發工作中使用的某些研究材料，以及在我們的治療研究和開發工作中用作起始材料的幹細胞系離體細胞工程產品候選來自人類來源，可能包含有關捐贈者的敏感的、可識別的個人信息。此外，一旦我們開始臨牀試驗，我們可能會保留在整個臨牀試驗過程中、在我們的研究合作過程中以及直接從參加我們的患者援助計劃的個人(或他們的醫療保健提供者)那裏獲得的敏感的可識別個人信息，包括健康信息。因此，我們可能會受到HIPAA下的進一步義務的約束。此外，我們收集的個人信息一般(例如，當前員工和/或未來患者的信息)可能會使我們受到州數據隱私法的約束，這些法律管轄着個人信息的處理，並要求在此類個人信息被泄露時通知受影響的個人和州監管機構。這些州法律包括加州消費者隱私法法案(CCPA)及其相關法規，以及(一旦生效)最近通過的修訂CCPA的加州隱私權法案(CRPA)，該法案為加利福尼亞州居民建立了額外的數據隱私權，對與透明度、刪除權和選擇退出出售個人信息相關的企業負有相應的義務，並授予個人在發生某些安全漏洞時的私人訴訟權利。其他州和聯邦一級也提出了與數據隱私和安全相關的類似法律，如果
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如果這些法律獲得通過，這些法律可能會有潛在的相互衝突的要求，這將使合規變得具有挑戰性，需要我們花費大量資源才能合規，並限制我們處理某些個人信息的能力。
加州選民在2020年11月3日的選舉中批准了CPRA。從2023年1月1日起，CPRA將大幅修改CCPA，包括擴大消費者對某些敏感個人信息的權利。CPRA還創建了一個新的國家機構，該機構將被授予實施和執行CCPA和CPRA的權力。其他各州提出或頒佈的新立法將繼續塑造全國範圍內的數據隱私環境。某些州的法律在涉及機密、敏感和個人信息方面可能比聯邦、國際或其他州的法律更嚴格或範圍更廣，或者提供更大的個人權利，而且這些法律可能彼此不同，這可能會使合規工作複雜化。
我們在美國以外參與的任何臨牀試驗計劃和研究合作都可能涉及國際數據保護法律，包括歐洲的一般數據保護條例(GDPR)。GDPR對數據處理員和個人數據控制員施加了嚴格的操作要求。除其他事項外，GDPR要求向臨牀試驗對象和研究人員發出詳細通知，以及個人數據的安全，以及向適當的數據保護當局或數據主體通知數據處理義務或安全事件。此外，在英國於2020年12月31日退出歐盟後，我們必須遵守納入聯合王國國家法律的GDPR和GDPR，這兩項法律可能有不同的要求。
根據這些歐盟數據隱私法，一個特別敏感的問題涉及歐洲經濟區(EEA)關於數據出口的法律，如果我們開始將個人數據從歐洲經濟區轉移到其他司法管轄區的話。歐洲最近的法律發展造成了從歐洲經濟區向美國轉移個人數據的複雜性和不確定性。例如，2020年7月16日，歐盟法院(Court of the European Union，簡稱CJEU)宣佈歐盟-美國隱私盾牌框架(European-US Privacy Shield Framework，簡稱Privacy Shield)無效，根據該框架，個人數據之前可以從歐洲經濟局轉移到根據隱私盾牌計劃進行自我認證的美國實體。CJEU的決定還在使用標準合同條款進行此類數據傳輸的能力方面產生了額外的義務和不確定性。隨着政府當局就個人數據出口機制發佈進一步的指導意見，或根據此類指導意見或CJEU的決定開始積極採取執法行動，我們可能會遭受額外的成本、投訴和/或監管調查或罰款。如果我們無法在我們開展業務的國家和地區之間傳輸個人數據，這可能會影響我們提供服務的方式、地理位置或相關係統和業務的隔離，並對我們的財務業績產生不利影響。這些國際法律和法規可能不僅適用於我們，也適用於代表我們存儲或以其他方式處理個人數據的供應商，如信息技術供應商。如果我們的數據隱私和/或安全措施不符合歐盟和英國的數據隱私法律，或者如果供應商濫用我們提供給它的數據或未能保護這些數據，我們可能會面臨訴訟、監管調查、執法通知, 和/或執法行動，處以罰款和/或要求我們改變使用個人數據的方式，以及負面宣傳、聲譽損害和潛在的業務損失。
我們可能需要花費大量資本和其他資源，以確保持續遵守適用的數據隱私和安全法律。聲稱我們侵犯了個人隱私權或違反了我們的合同義務，即使我們被認定沒有責任，辯護也可能是昂貴和耗時的，並可能導致負面宣傳，可能會損害我們的業務。此外，即使我們採取一切必要行動來遵守法律和法規要求，我們也可能受到數據泄露或其他未經授權訪問個人信息的影響，這可能會使我們受到罰款和處罰，以及訴訟和聲譽損害。
如果我們未能及時瞭解並遵守適用的國際、聯邦、州或地方法規要求，我們可能會受到一系列法規行動的影響，這些法規行動可能會影響我們或任何合作者尋求將我們的候選臨牀藥物商業化的能力。任何具有私人訴權的威脅或實際的政府執法行動或訴訟也可能產生負面宣傳，損害我們的聲譽，導致責任、罰款和業務損失，並要求我們投入大量本來可以用於我們業務其他方面的資源。
與我們的候選產品商業化相關的風險
我們經營的行業競爭激烈，變化迅速，這可能會導致其他人比我們更早或更成功地發現、開發或商業化競爭產品。
生物技術和製藥行業競爭激烈，容易受到重大而迅速的技術變革的影響。我們的成功在很大程度上取決於我們在成本效益的基礎上發現、開發和獲得新產品和創新產品的營銷批准，併成功地將它們推向市場的能力。在這樣做的過程中，我們面臨並將繼續面臨來自各種企業的激烈競爭，包括大型製藥和生物技術公司、學術機構、政府機構和其他公共和私人研究組織。這些組織可能比我們擁有更多的資源，並進行類似的研究，尋求專利保護，併為與我們的候選產品競爭的產品的研究、開發、製造和營銷建立協作安排。生物技術領域的併購
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製藥行業可能會導致更多的資源集中在我們的競爭對手身上。由於技術的商業適用性的進步和投資這些行業的更多資本，競爭可能會進一步加劇。
隨着針對我們目標適應症的新藥和療法的激增，隨着新技術的出現，我們預計將面臨越來越激烈的競爭。如果我們不能站在技術變革的前沿，我們就可能無法有效地競爭。我們成功開發和商業化的任何候選產品都將與現有療法和未來可能出現的新療法展開競爭。生物技術和製藥行業的高度競爭性和快速的技術變革可能會使我們的候選產品或我們的技術過時、競爭力下降或不經濟。除其他事項外，我們的競爭對手可能：
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擁有比我們多得多的財務、製造、營銷、藥品開發、技術和人力資源； |
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開發和商業化更安全、更有效、更便宜、更方便或更容易管理、或副作用較少或較輕的產品； |
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更快地獲得監管部門的批准； |
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建立覆蓋我們產品和技術的優勢專有地位； |
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實施更有效的銷售和營銷方法；或 |
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形成更具優勢的戰略聯盟。 |
如果這些因素中的任何一個發生，我們的業務、財務狀況和經營結果都可能受到實質性的不利影響。
此外，任何合作者可能決定營銷和銷售與我們同意許可給他們的候選產品競爭的產品，而我們的合作者的任何競爭也可能對我們未來的業務、財務狀況和運營結果產生實質性的不利影響。
規模較小的公司和其他初創公司也可能被證明是重要的競爭對手，特別是通過與大型和成熟公司的合作安排。這些第三方在招聘和留住合格的科學和管理人員、建立臨牀試驗場地和臨牀試驗的患者註冊，以及在獲取補充或必要於我們計劃的技術方面與我們展開競爭。請參閲我們2020年的Form 10-K中標題為“商業競爭”的小節。
市場機會和市場增長可能會被證明比我們估計的要小，即使我們競爭的市場實現了預期的增長，我們的業務可能也不會以類似的速度增長，或者根本不會增長。
我們打算最初將我們的候選產品開發重點放在治療由細胞缺失或受損引起的各種疾病上。我們對任何特定疾病狀態下可能從我們的候選產品治療中受益的可尋址患者羣體的預測是基於我們的估計。市場機會預估和增長預估受到重大不確定性的影響，是基於假設和預估的。這些估計來自各種來源，包括科學文獻、診所調查、患者基礎和市場研究，可能會被證明是不正確的。此外，新的研究可能會改變這些疾病的估計發病率或流行率。此外，我們候選產品的潛在可尋址患者羣體最終可能無法接受我們候選產品的治療。我們的市場機會也可能受到未來進入市場的競爭對手治療的限制。如果我們的任何估計被證明是不準確的，我們或我們的戰略合作伙伴開發的任何候選產品的市場機會可能會顯著減少，並對我們的業務產生不利的實質性影響。
特別是，我們的某些候選產品旨在治療癌症，特別是B細胞惡性腫瘤。癌症療法有時被劃分為一線、二線或三線，FDA通常最初只批准針對某一特定用途的新療法。當癌症被發現得足夠早時，一線治療有時足以治癒癌症或延長生命，而不需要治癒。當一線治療(通常是化療、抗體藥物、腫瘤靶向小分子藥物、激素治療、放射治療、手術或這些療法的組合)被證明不成功時，可以進行二線治療。二線治療通常包括更多的化療、放療、抗體藥物、腫瘤靶向小分子或它們的組合。三線治療可以包括化療、抗體藥物和小分子腫瘤靶向治療、更具侵入性的手術形式和新技術。CAR T療法的使用僅限於復發/難治性患者。我們對我們目標癌症患者數量的預測，以及這些癌症患者的子集，他們能夠接受特定的治療路線，並有可能從我們的藥物治療中受益。我們的預測是，我們對這些癌症患者的預測是，這些癌症患者有能力接受特定的治療路線，並有可能從我們的藥物治療中受益
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候選產品基於我們的信念和估計。因此，即使我們的候選產品被批准用於更晚的系列治療，有資格使用我們的候選產品進行治療的患者數量可能會比預期的要少得多。
我們目前沒有營銷、銷售或分銷基礎設施，我們打算要麼建立銷售和營銷基礎設施，要麼將這一職能外包給第三方。這兩種商業化戰略中的任何一種都給我們帶來了巨大的風險。
我們目前沒有營銷、銷售和分銷能力，因為我們所有的候選產品仍處於臨牀前開發階段。如果我們的任何候選產品完成臨牀開發並獲得批准，我們打算建立一個具有技術專長和支持分銷能力的銷售和營銷組織，以合法合規的方式將我們的候選產品商業化，或者將這一職能外包給第三方。如果我們決定建立自己的銷售和營銷能力，或者與第三方達成安排來提供這些服務，就會涉及風險。就我們在營銷、銷售或分銷方面達成的合作協議而言，我們的產品收入可能低於我們直接營銷或銷售任何經批准的產品。與合作伙伴的此類合作安排可能會使我們的產品商業化不受我們的控制，並使我們面臨許多風險，包括我們可能無法控制我們的合作伙伴為我們的產品投入的資源的數量或時間，或者我們的協作者履行其義務的意願或能力，以及我們在我們安排下的義務，可能會受到業務合併或我們的協作者業務戰略重大變化的不利影響。
如果我們不能以可接受的條件達成這些安排，甚至完全不能達成這些安排，我們就可能無法成功地將任何經批准的產品商業化。如果我們不能成功地將任何批准的產品商業化，無論是我們自己還是通過與一個或多個第三方的合作，我們未來的產品收入都將受到影響，我們可能會遭受重大的額外損失，這將對我們的業務、財務狀況和運營結果產生實質性的不利影響。
我們打算作為生物製品尋求批准的候選產品可能會比預期的更早面臨競爭。
ACA包括一個副標題，名為2009年生物製品價格競爭和創新法案(BPCIA)，該法案為與FDA許可的參考生物製品生物相似或可互換的生物製品創建了一條簡短的審批途徑。根據BPCIA，高度相似或“生物相似”產品的申請必須在參考產品首次獲得FDA批准之日起四年後才能提交給FDA。此外，FDA對生物相似產品的批准可能要到參考產品首次獲得批准之日起12年後才能生效。在這12年的專營期內，如果FDA批准競爭產品的完整BLA，其中包含贊助商自己的臨牀前數據和充分且控制良好的臨牀試驗的數據，以證明其產品的安全性、純度和效力，另一家公司仍可能銷售該參考產品的競爭版本。這項法律很複雜，FDA仍在解釋和實施。因此，其最終影響、實施和意義都存在不確定性。此外，與我們正在開發的生物產品(如細胞和基因產品)的更大且往往更復雜的結構相關的複雜性，以及製造此類產品的流程，對FDA仍在制定的簡化審批途徑的實施構成了重大障礙。
我們認為，根據BLA批准為生物製品的任何我們的候選產品都應該有資格獲得12年的專營期。然而，由於國會的行動或其他原因，這種獨家經營權可能會縮短，或者FDA不會將我們的候選產品視為競爭產品的參考產品，這可能會比預期更早地創造競爭機會。BPCIA的其他方面，其中一些可能會影響BPCIA的排他性條款，也是最近訴訟的主題。此外，一旦獲得批准，生物相似物將在多大程度上取代我們的任何一種參考產品，其方式類似於非生物製品的傳統仿製藥替代，目前尚不清楚，這將取決於一些仍在發展中的市場和監管因素。
除美國外，各司法管轄區還為監管批准與早先批准的參考產品生物相似的生物製品建立了簡化的途徑。例如，歐盟自2004年以來就已經建立了生物仿製藥的監管途徑。然而，生物仿製藥只有在參考生物藥物的數據獨佔期到期後才能獲得授權。
生物相似競爭的可能性增加了創新者失去市場排他性的風險。由於這種風險和專利保護方面的不確定性，如果我們的臨牀候選產品獲準上市，僅基於相關專利的到期或當前監管機構的獨家經營形式，就不可能確切地預測任何特定產品的市場獨家經營時間。也不可能預測美國監管法律的變化可能會降低生物製品的監管排他性。失去一種產品的市場獨佔權可能會對收入產生實質性的負面影響，我們可能無法從中獲得足夠或足夠的收入，也可能無法達到或維持盈利能力。
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與我們對第三方的依賴有關的風險
我們依賴，並預計將繼續依賴第三方來生產我們的候選產品。如果第三方製造商未能為我們生產可接受的原材料或候選產品，或未能獲得FDA或類似外國監管機構的授權，可能會推遲或削弱我們啟動或完成臨牀試驗、獲得監管部門批准或將批准的產品商業化的能力。
我們目前沒有擁有或運營任何cGMP製造設施，也沒有任何內部cGMP製造能力。2021年7月，我們簽訂了一份長期租約，建立和運營我們自己的cGMP製造設施，以支持我們整個產品組合的後期臨牀開發和早期商業產品候選。雖然我們計劃在不久的將來開始建造這個設施，但我們預計需要幾年時間才能開始在這個設施生產我們的候選產品，如果真的可以生產的話。在我們能夠開始在我們的工廠生產我們的候選產品之前，我們將依賴第三方合同製造商來生產我們的候選產品，用於臨牀前和臨牀測試。少數第三方合同製造商專門生產或擁有製造我們的候選產品所需的專業知識。此外，我們的合同製造商的工廠產能有限，需要承諾在製造任何產品之前確保供應。此外，我們還面臨來自其他生物製藥公司的競爭，以確保在這些設施生產我們的候選產品。如果我們生產候選產品所依賴的第三方合同製造商在其設施中沒有足夠的可用性來按照我們的時間表生產我們的候選產品，或者無法以其他方式滿足我們預期的最後期限，我們將在生產候選產品時遇到延誤。此外，我們的第三方代工廠商在吸引和留住人才方面面臨着激烈的競爭。如果我們的第三方代工廠不能吸引、留住和激勵合格的人才，他們可能就不能及時履行自己的義務。, 或者它們的性能可能不達標或可能不符合我們的質量要求，這可能會導致我們在生產候選產品時遇到延誤。生產我們的候選產品的任何延誤都可能嚴重損害我們及時進行臨牀試驗或將我們的候選產品商業化的能力，並可能損害我們的業務。
此外，我們依賴多家第三方合同製造商按照適用的法規和質量標準生產足夠數量的材料，用於生產我們的臨牀前測試和臨牀試驗候選產品，並打算在獲得批准後用於某些產品的商業生產。如果我們不能安排這樣的第三方製造來源，或者不能以商業上合理的條件這樣做，我們可能無法成功地生產足夠的候選產品，或者我們可能會延誤這樣做。這樣的失敗或重大延誤可能會對我們的業務造成實質性的損害。
我們在發現和開發計劃中使用的生物材料依賴於第三方。這些材料可能很難生產，有時會與產品規格不同。與我們的產品規格一致的這些生物材料供應的任何中斷都可能對我們的業務造成實質性的不利影響。雖然我們有控制程序和篩查程序，但生物材料容易受到破壞和污染，可能含有活性病原體。我們也可能在生產批次中有較低的成品率，這可能會增加我們的成本，並放慢我們的開發時間表。如果我們或任何第三方供應商對這些材料儲存不當，可能需要我們銷燬一些生物原料或候選產品。
依賴第三方製造商會帶來風險，如果我們自己製造候選產品，這些風險將不會發生，包括依賴第三方提供法規遵從性和質量控制及保證、批量生產、第三方由於我們無法控制的因素(包括未能按照我們的產品規格合成和生產我們的候選產品)而違反制造協議的可能性，以及第三方在成本高昂或對我們造成損害的情況下終止或終止協議的可能性。
此外，FDA和類似的外國監管機構要求我們的候選產品按照cGMP和與產品製造、加工和包裝過程中使用的方法、設施和控制相關的類似外國標準生產，旨在確保生物製品是安全的，並始終符合適用的要求和規範。
製藥商被要求在提交銷售申請時登記其生產的設施和產品，然後每年向FDA和某些州和外國機構登記。如果FDA或類似的外國監管機構不批准我們提議的合同製造商用於生產我們候選產品的設施，或者如果它在未來撤回任何此類批准，我們可能需要尋找替代製造設施，這將嚴重影響我們開發、獲得監管批准或營銷我們候選產品的能力(如果獲得批准)。任何發現我們或我們的戰略合作伙伴使用的產品或製造或實驗室設施的問題，都可能導致對該產品或製造或實驗室設施的限制，包括市場上的產品召回、暫停
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製造、產品扣押或自願從市場上撤回該藥物。對於第三方製造商事故的發生，我們可能幾乎無法控制。
如果我們不能及時找到合適的替代品或另一個可接受的解決方案，我們的臨牀試驗可能會推遲，或者我們的商業活動可能會受到損害。此外，我們依賴我們的合作者、供應商和其他第三方來製造、灌裝、儲存和分銷我們的候選產品，這意味着我們面臨產品可能存在製造缺陷的風險，而我們預防或控制這些缺陷的能力有限。銷售含有此類缺陷的產品可能會對我們的業務、財務狀況和經營結果產生不利影響。如果我們的第三方製造商未能遵守cGMP或未能擴大生產流程，包括未能及時交付足夠數量的候選產品，都可能導致我們的任何候選產品延遲或無法獲得監管部門的批准。
藥品製造商還受到FDA和銷售該產品的司法管轄區類似監管機構的廣泛上市後監督，包括FDA定期進行未經宣佈和宣佈的檢查，以評估對cGMP要求的遵守情況。如果FDA對製造商設施的檢查發現FDA確定不符合適用的法規要求的條件，FDA可以通過檢查觀察通知(通常稱為“FDA 483表格”報告)發佈意見。如果FDA 483報告表格中的意見沒有得到及時處理並令FDA滿意，FDA可能會發出警告信或直接採取其他形式的執法行動。任何我們的合同製造商未能遵守cGMP或未能針對監管檢查中發現的缺陷提供充分和及時的糾正措施，都可能導致進一步的執法行動，可能導致產品短缺並損害我們的業務，包括撤回先前授予的批准、扣押、禁令或其他民事或刑事處罰。製造商未能解決FDA或外國監管機構提出的任何擔憂，也可能導致工廠關閉，或者FDA或外國監管機構在任何跡象下推遲或扣留產品審批。某些國家可能會對藥品或藥品物質的製造以及製造商提出額外要求，作為此類國家產品監管審批程序的一部分。如果我們的第三方製造商未能滿足這些要求，可能會影響我們的產品在這些國家獲得或保持批准的能力。
如果我們不能及時獲得充足的原材料和中間材料，或者我們遇到其他製造或供應困難，我們的業務可能會受到不利影響。
我們某些候選產品的生產需要及時交付足夠數量的原材料和中間材料。我們與供應商密切合作，以確保供應的連續性，但不能保證這些努力總是成功的。此外，雖然我們努力使我們的原材料和中間材料來源多樣化，但在某些情況下，我們從單一供應商那裏獲得原材料和中間材料。雖然我們相信，在我們依賴獨家供應商關係的地方，存在替代供應來源，但不能保證我們能夠迅速為某些材料建立額外或替代來源。供應的減少或中斷，以及無法開發此類供應的替代來源，可能會對我們以及時或具有成本效益的方式生產我們的候選產品的能力產生不利影響。
供應來源可能會不時中斷，如果中斷，不能保證在合理的時間框架內以可接受的成本恢復供應，或者根本不能保證恢復供應。
我們依賴我們的合同製造商從第三方供應商那裏購買生產我們的臨牀前研究候選產品所需的材料，並打算繼續依賴這些第三方進行我們進行的任何臨牀試驗。我們用於生產藥品的原材料供應商數量有限，可能需要評估替代供應商，以防止生產我們用於臨牀前研究、臨牀試驗以及最終用於商業銷售的候選產品所需材料的生產可能中斷。我們對合同製造商採購這些原材料的過程或時間沒有任何控制權。此外，我們目前還沒有就這些原材料的商業化生產達成任何協議。我們不能確定這些供應商是否會繼續經營，或者不會被我們的競爭對手之一或其他對繼續生產這些材料用於我們的預期目的不感興趣的公司購買。此外，與新供應商建立關係所需的交貨期可能會很長，如果必須使用新供應商，我們可能會在滿足需求方面遇到延誤。鑑定新供應商的時間和精力可能會導致額外的成本、資源轉移或製造產量下降，其中任何一項都會對我們的運營結果產生負面影響。雖然我們通常不會開始臨牀試驗，除非我們相信我們有足夠的候選產品來完成臨牀試驗，但由於需要更換第三方製造商而導致正在進行的臨牀試驗的候選產品或其原材料供應的任何重大延誤，都可能大大推遲我們臨牀試驗、產品測試的完成。, 以及潛在的監管部門對我們候選產品的批准。如果我們的合同製造商或我們在我們的候選產品獲得監管批准後無法購買這些原材料，我們候選產品的商業發佈將被推遲或出現供應短缺，這將削弱我們從銷售候選產品中獲得收入的能力。
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我們依賴，並預計將繼續依賴第三方，包括獨立的臨牀研究人員和CRO，以進行或支持我們的臨牀前研究和臨牀試驗。如果這些第三方不能成功履行其合同職責、遵守適用的法規要求或在預期的最後期限前完成，我們可能無法獲得監管部門對我們的候選產品的批准或將其商業化，我們的業務可能會受到嚴重損害。
我們一直依賴並計劃繼續依賴第三方，包括獨立的臨牀研究人員和第三方CRO，以進行或支持我們的臨牀前研究和臨牀試驗，併為我們正在進行的臨牀前和臨牀項目監測和管理數據。我們依賴這些方來執行我們的臨牀前研究和臨牀試驗，並且只控制他們活動的某些方面。然而，我們有責任確保我們的每項研究和試驗都按照適用的協議、法律、法規和科學標準進行，我們對這些第三方的依賴不會減輕我們的監管責任。我們和我們的第三方承包商和CRO必須遵守CGCP要求，這些要求是FDA和類似的外國監管機構對我們臨牀開發中的所有候選產品執行的法規和指導方針。監管部門通過定期檢查試驗發起人、主要調查人員和試驗地點來執行這些CCCP。如果我們或我們的任何CRO未能遵守適用的CCCP，在我們的臨牀試驗中產生的臨牀數據可能被認為是不可靠的，FDA或類似的外國監管機構可能會要求我們在批准我們的上市申請之前進行額外的臨牀試驗。我們不能向您保證，在特定監管機構檢查後，該監管機構將確定我們的任何臨牀試驗是否符合CGCP規定。此外，我們的臨牀試驗必須使用根據cGMP規定生產的產品。如果我們不遵守這些規定，我們可能需要重複臨牀試驗，這將延誤監管部門的審批過程。
此外，這些研究人員和CRO不是我們的員工，除了合同外，我們無法控制他們投入到我們的候選產品和臨牀試驗上的資源數量，包括時間。如果我們的CRO不能吸引、留住和激勵合格的人才，他們可能不能及時履行職責，或者他們的表現可能不合格。如果獨立調查人員或CRO沒有投入足夠的資源來開發我們的候選產品，或者他們的表現不達標或不符合我們的質量要求，這可能會推遲或影響我們開發的任何候選產品的審批和商業化前景。此外，使用第三方服務提供商可能要求我們向這些方披露我們的專有信息，這可能會增加這些信息被挪用的風險。此外，新冠肺炎大流行造成的中斷可能會增加我們的CRO在啟動、登記、進行或完成我們計劃的臨牀試驗時遇到困難或延遲的可能性。特別是，由於這場大流行，我們在獲取動物模型，特別是非人類靈長類模型，以對我們的候選產品進行臨牀前評估方面遇到了困難，而且可能會繼續遇到困難。由於無法訪問這些模型而導致的延遲可能會導致我們的開發時間表延長到超出我們的預期。
如果發生未治癒的重大違約事件，我們的CRO有權終止與我們的協議。此外，如果能夠合理地證明參與我們臨牀試驗的受試者的安全需要終止協議，如果我們為了債權人的利益進行一般轉讓，或者如果我們被清算，我們的一些CRO有能力終止與我們的協議。
專門從事或擁有實現我們業務目標所需專業知識的第三方服務提供商數量有限。如果我們與這些第三方實驗室、CRO或臨牀研究人員的任何關係終止，我們可能無法與其他實驗室、CRO或研究人員達成安排，或無法及時或以商業合理的條款這樣做。如果實驗室、CRO或臨牀研究人員未能成功履行其合同職責或義務，或未能在預期的最後期限內完成，如果他們需要更換，或者他們獲得的臨牀數據的質量或準確性因未能遵守我們的臨牀前或臨牀規程、監管要求或其他原因而受到影響，我們的臨牀前或臨牀試驗可能會被延長、延遲或終止，我們可能無法獲得監管部門對我們的候選產品的批准，也無法成功將我們的候選產品商業化。因此，我們的運營結果和候選產品的商業前景將受到損害，我們的成本可能會增加，我們的創收能力可能會被推遲。更換或增加額外的實驗室或CRO(或調查人員)涉及額外成本，需要管理時間和重點。此外，當一個新的實驗室或CRO開始工作時，也有一個自然的過渡期。因此，延遲會發生，這可能會對我們滿足期望的臨牀開發時間表的能力產生重大影響。此外，CRO可能沒有能力吸收更高的工作負載或承擔額外的容量來支持我們的需求。雖然我們謹慎地處理與我們簽約的實驗室和CRO的關係，但不能保證我們將來不會遇到類似的挑戰或延誤，也不能保證這些延誤或挑戰不會對我們的業務產生實質性的不利影響。, 財務狀況和前景。
此外，臨牀研究人員可能會不時擔任我們的科學顧問或顧問，並可能獲得與此類服務相關的現金或股權補償。如果這些關係和任何相關的賠償導致感知或實際的利益衝突，或者FDA得出結論認為財務關係可能影響了對臨牀前研究或臨牀試驗的解釋，則在適用的臨牀前研究或臨牀試驗地點產生的數據的完整性可能會受到質疑，臨牀前研究或臨牀試驗本身的效用可能會受到威脅，這可能會導致FDA的延遲或拒絕。任何這樣的延遲或拒絕都可能阻止我們的臨牀階段候選產品或任何未來的候選產品商業化。
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我們可能沒有意識到任何合作或許可安排的好處，如果我們不能建立新的戰略關係，我們的業務、財務狀況、商業化前景和運營結果可能會受到實質性的不利影響。
我們的產品開發計劃和候選產品的潛在商業化將需要大量額外的現金來支付費用。因此，對於我們的一些候選產品，我們可能會決定與製藥或生物製藥公司合作開發這些候選產品，並將其商業化。
我們在尋找合適的合作者方面面臨着激烈的競爭。協作的談判和記錄既複雜又耗時。根據現有和未來的合作協議，我們還可能受到限制，不能與其他潛在的合作者簽訂特定條款的協議。我們可能無法在可接受的條件下談判合作，或者根本不能。如果我們的戰略協作不能成功開發候選產品並將其商業化，或者如果我們的一個合作者終止了與我們的協議，我們可能不會收到合作項下的任何未來研究資金或里程碑或版税付款，或者作為合作主題的研究、開發和商業化產品可能會被推遲。此外，我們對我們根據我們的戰略合作有資格獲得的潛在收入的估計可能包括與我們的合作者已經停止開發或未來可能停止開發的治療項目相關的潛在付款。如果發生這種情況，我們可能不得不縮減特定候選產品的開發，減少或推遲其開發計劃或我們的一個或多個其他開發計劃，推遲其潛在的商業化或縮小我們的銷售或營銷活動的範圍，或者增加我們的支出並自費進行開發或商業化活動。如果我們選擇增加我們的支出，為自己的開發或商業化活動提供資金，我們可能需要獲得額外的資本，而這些資本可能無法以可接受的條件提供給我們，或者根本無法獲得。如果我們沒有足夠的資金，我們將無法將我們的候選產品推向市場，併產生產品收入。
在我們進行合作的情況下，我們可能會面臨以下風險，每種風險都可能對我們的業務、商業化前景和財務狀況造成實質性損害：
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我們可能無法控制完成我們的開發義務所需的資源數量和時間，或者協作合作伙伴致力於產品開發或營銷計劃； |
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合作伙伴可能會遇到財務困難； |
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合作者可以推遲臨牀試驗，為臨牀試驗計劃提供資金不足，停止臨牀試驗或放棄候選產品，重複或進行新的臨牀試驗，或要求新的候選產品配方進行臨牀測試； |
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我們可能會被要求放棄重要的權利，如營銷、分銷和知識產權； |
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合作者可能無法正確維護或捍衞我們的知識產權，或可能使用我們的專有信息以招致訴訟，從而危害或使我們的知識產權或專有信息無效，或使我們面臨訴訟或潛在的責任； |
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合作者可能侵犯第三方的知識產權，這可能使我們面臨訴訟和潛在的責任； |
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合作者可以獨立開發或與包括我們的競爭對手在內的第三方合作開發競爭產品； |
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我們和我們的合作伙伴可能不同意我們正在合作的候選產品的開發計劃(例如，我們可能與合作伙伴在臨牀試驗的目標適應症、納入或排除標準，或尋求一線治療批准與二線、三線或四線治療批准的決定方面存在分歧)； |
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合作者和我們之間可能會發生糾紛，導致我們候選產品的研究、開發或商業化的延遲或終止，或者導致昂貴的訴訟或仲裁，從而分散管理層的注意力和資源； |
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業務合併或協作者業務策略的重大變化可能會對我們履行任何安排下義務的意願產生不利影響；或 |
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合作可能會終止，如果終止，可能需要額外的資金來進一步開發或商業化適用的候選產品。 |
如果我們許可產品或業務，如果我們不能成功地將它們與我們現有的運營和公司文化相結合，我們可能無法實現此類交易的好處。我們不能確定，在戰略交易或許可證之後，我們是否會取得證明此類交易合理的結果、收入或特定淨收入。
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與知識產權和信息技術有關的風險
我們依賴於從第三方獲得許可的知識產權，我們開發和商業化候選產品的權利在一定程度上受制於此類第三方授予我們的許可的條款和條件。如果我們違反我們在這些協議下的義務，或者如果這些協議中的任何一項被終止，我們可能被要求支付損害賠償金，失去我們對此類知識產權和技術的權利，或者兩者兼而有之，這將損害我們的業務。
我們依賴於專利、技術訣竅和專有技術，既有我們自己的，也有我們從別人那裏授權的。我們是許多知識產權許可協議和收購協議的締約方，根據這些協議，我們獲得了我們的核心知識產權。此外，wE依賴於來自第三方的某些知識產權和專有技術的許可，這些技術對我們的技術和產品的開發非常重要或必要，包括與我們的製造流程和候選產品相關的技術。這些許可證可能不會提供在所有相關使用領域以及我們未來可能希望開發或商業化我們的技術和產品的所有地區使用此類知識產權和技術的獨家權利。因此，我們可能無法阻止競爭對手在我們所有許可證所包括的地區開發和商業化競爭產品。這些許可還可能要求我們將某些知識產權返還給我們的許可人，並支付與再許可、專利和其他權利相關的一定金額。
在未來，我們希望簽訂更多的許可協議。例如，關於我們的離體細胞工程平臺依靠低免疫技術，我們已經從哈佛大學、加州大學舊金山分校和華盛頓大學獲得了某些知識產權的許可。此外，我們還獲得了我們的體內Cobalt的基於FusoGen技術的細胞工程平臺，包括多個許可協議和許可選項，以及我們分別來自Oscine和Cytocardia的神經膠質祖細胞和心肌細胞計劃，這兩個項目都帶有許可內許可。這些許可和收購協議規定，我們預計未來的許可和收購協議將對我們施加各種盡職調查、里程碑付款、特許權使用費和其他義務。如果我們未能履行我們在這些協議下的義務，我們可能會被要求支付損害賠償金，許可方可能有權終止許可。這些許可證的任何終止都可能導致重大權利的喪失，並可能損害我們開發或提升我們的細胞工程平臺，或開發、製造和/或商業化我們的候選產品的能力。有關這些關鍵協議的更多信息，請參閲2020 Form 10-K第一部分第1項中標題為“業務-關鍵知識產權協議”的小節。
此外，我們向第三方或從第三方許可知識產權或技術的協議很複雜，此類協議中的某些條款可能會受到多種解釋的影響。任何可能出現的合同解釋分歧的解決可能會縮小我們認為是我們對相關知識產權或技術的權利的範圍，或者增加我們認為是相關協議下我們的財務或其他義務，這兩種情況中的任何一種都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。此外，如果我們獲得許可的知識產權糾紛妨礙或削弱了我們以商業上可接受的條款維持現有許可安排的能力，我們可能無法成功開發受影響的候選產品並將其商業化。如果任何當前或未來的許可人未能遵守許可條款，如果許可人未能對侵權第三方強制執行許可專利，如果許可專利或其他權利被發現無效或不可強制執行，或者如果我們無法以可接受的條款或根本不能簽訂必要的許可，我們的業務也將受到影響。此外，我們的許可人可能擁有或控制未授權給我們的知識產權，因此，無論其是非曲直，我們都可能受到索賠，即我們正在侵犯或以其他方式侵犯許可人的權利。
此外，雖然我們目前不能確定我們將被要求為未來產品的銷售支付的版税義務的金額(如果有的話)，但金額可能很大。我們未來的版税義務的金額將取決於我們在成功開發和商業化的產品中使用的技術和知識產權(如果有的話)。因此，即使我們成功地開發了產品並將其商業化，我們也可能無法實現或保持盈利。
如果我們不能成功地獲得所需的第三方知識產權或保持現有的知識產權，我們可能不得不放棄相關研究項目或候選產品的開發，我們的業務、財務狀況、運營結果和前景都可能受到影響。
知識產權許可對我們的業務至關重要，涉及複雜的法律、商業和科學問題，而且隨着我們行業科學發現的快速發展，情況變得複雜起來。根據許可協議，我們與我們的許可人之間可能還會發生知識產權糾紛，包括與以下內容相關的爭議：
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許可協議授予的權利範圍和其他與解釋有關的問題； |
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我們的技術和工藝是否以及在多大程度上侵犯了不受許可協議約束的許可方的知識產權； |
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我們在合作開發關係下將專利和其他權利再許可給第三方的權利； |
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我們是否在使用與我們的候選產品的開發和商業化有關的許可技術方面履行了盡職義務，以及哪些活動滿足了這些盡職義務； |
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專利技術的發明優先權； |
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根據許可協議所欠款項的數額和時間；以及 |
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由我們的許可人以及我們和我們的合作伙伴共同創造或使用知識產權所產生的發明和專有技術的所有權分配。 |
如果圍繞我們許可的知識產權的爭議妨礙或削弱我們以可接受的條款維持現有許可安排的能力，我們可能無法成功開發受影響的候選產品並將其商業化。在保護我們許可的知識產權方面，我們通常還面臨與我們擁有的知識產權相同的所有風險，如下所述。如果我們或我們的許可方不能充分保護這一知識產權，我們的產品商業化能力可能會受到影響。
我們在一定程度上依賴我們的許可人提交、起訴、維護、辯護和執行某些對我們的業務至關重要的專利和專利申請。
與我們的候選產品相關的某些專利由我們的某些許可方擁有或控制。我們的每個許可人一般都有權以其名義向該許可人提交、起訴、維護和捍衞我們許可的專利，通常我們有權對此類提交、起訴、維護和辯護髮表評論，同時許可方有一定的義務考慮或納入我們對我們的獨家許可專利的評論。我們通常擁有針對第三方強制執行我們的獨家許可專利權的第一權利，儘管我們解決此類索賠的能力通常需要徵得許可人的同意。如果我們的許可人、向其許可或獲得相關專利的第三方或未來有權提交、起訴、維護和捍衞我們的專利權的任何被許可人未能或過去未能就涵蓋我們的任何候選產品的專利或專利申請開展這些活動，包括由於新冠肺炎大流行對我們許可方或此類第三方的業務運營的影響，我們開發和商業化這些候選產品的能力可能會受到不利影響，我們可能無法阻止競爭對手製造、使用或銷售競爭產品。我們不能確定我們的許可人或他們向其許可或獲得相關專利的第三方的此類活動是否已經或將會遵守適用的法律和法規，或者是否會產生有效和可強制執行的專利或其他知識產權。根據與我們的一些許可人簽訂的許可協議的條款，許可人可能有權控制我們許可專利的強制執行或對任何聲稱這些專利無效的主張的抗辯，即使我們被允許進行此類強制執行或抗辯。, 我們不能保證我們的許可方的合作。我們不能確定我們的許可人是否會分配足夠的資源或優先考慮他們或我們對此類專利的執行或對此類主張的辯護，以保護我們在被許可專利中的利益。即使我們不是這些法律行動的一方，不利的結果也可能損害我們的業務，因為這可能會阻止我們繼續許可我們可能需要的知識產權，以運營我們的業務。此外，即使我們有權控制對許可專利和專利申請的專利起訴、許可專利的強制執行或對聲稱這些專利無效的主張的辯護，我們仍然可能會受到我們的許可人及其律師在我們接管控制權之前或之後的行動或不作為的不利影響或損害。如果我們違反與此類起訴相關的任何義務，我們可能會向我們的許可合作伙伴承擔重大責任。
考慮到我們細胞工程平臺的廣泛應用，為了提高我們利用技術的能力，我們未來可能會進入合作和/或戰略夥伴關係，而我們可能無法實現這種合作或夥伴關係的預期好處。
研發合作和戰略夥伴關係在生物技術行業很普遍。我們的應用範圍之廣體內和離體細胞工程平臺是潛在合作的誘人技術。這些交易面臨許多風險，可能包括以下風險：
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協作者在確定他們將應用於協作的努力和資源方面有很大的自由裁量權，可能不會投入足夠的努力和資源，或者可能會濫用這些努力和資源； |
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合作者不得對候選協作產品進行開發和商業化，或者可以根據臨牀試驗結果或其戰略重點的變化選擇不繼續或續訂開發或商業化計劃； |
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合作者可能會推遲、提供足夠的資源、修改或停止候選協作產品的臨牀試驗； |
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協作者可以在協作之外開發或獲取與我們的產品或候選產品直接或間接競爭的產品； |
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合作者可能無法正確維護或捍衞我們的知識產權，或可能以某種方式使用我們的知識產權或專有信息，從而導致實際或威脅的訴訟，從而危及我們的知識產權或專有信息或使我們承擔潛在責任； |
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我們與合作者之間可能會發生糾紛，導致我們候選產品的研究、開發或商業化的延遲或終止，或者導致代價高昂的訴訟或仲裁，從而分散管理層的注意力和資源； |
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合作可能會終止，如果終止，可能會導致需要額外的資金和人員來進一步開發適用的候選產品或將其商業化；以及 |
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合作者可能擁有或共同擁有我們通過與他們合作而產生的產品的知識產權，在這種情況下，我們可能沒有將此類知識產權商業化的專有權。 |
我們候選產品的開發和潛在商業化將需要大量額外資金來支付費用。我們可能會結成或尋求進一步的戰略聯盟，建立合資企業或合作關係，或與第三方達成額外的許可安排，我們相信這些安排將補充或加強我們的候選產品以及我們未來可能開發的任何候選產品的開發和商業化努力，包括在美國以外的地區或某些特定用途的開發和商業化努力。這些交易可能會帶來許多運營和財務風險，包括承擔未知的債務、中斷我們的業務、轉移我們管理層的時間和注意力，以便管理合作或開發收購的產品、候選產品或技術、為支付交易對價或成本而產生的鉅額債務或稀釋發行的股權證券、高於預期的合作、收購或整合成本、資產減記或商譽或減值費用、攤銷費用增加、促進合作或合併任何收購業務的運營和人員的困難和成本、與關鍵業務的關係受損由於管理層和所有權的變更以及無法留住任何被收購企業的關鍵員工，任何被收購企業的製造商或客户。因此，如果我們簽訂收購或許可協議或戰略合作，如果我們不能成功地將這些交易與我們現有的運營和公司文化相結合，或者如果新冠肺炎對我們或交易對手的運營產生實質性的不利影響，我們可能無法實現此類交易的好處, 這可能會推遲我們的時間表或以其他方式對我們的業務造成不利影響。我們也不能確定，在一項戰略性交易或許可證之後，我們是否會獲得足以證明這筆交易或導致我們達成協議的其他好處的收入或具體淨收入。
此外，我們在尋找合適的戰略合作伙伴方面面臨着激烈的競爭，談判過程既耗時又複雜。我們為我們的候選產品建立戰略合作伙伴關係或其他替代安排的努力可能不會成功，因為它們可能被認為處於協作努力的開發階段太早，第三方可能認為我們的候選產品不具備展示安全性和有效性所需的潛力。如果我們與第三方合作開發候選產品並將其商業化，我們可以預期將對該候選產品未來成功的部分或全部控制權讓給第三方。我們就合作達成最終協議的能力將取決於我們對合作者的資源和專業知識的評估、建議合作的條款和條件以及建議的合作者對我們的技術、候選產品和市場機會的評估。協作者還可以考慮替代候選產品或技術，以獲得類似的可供協作的指示，並可以確定這樣的協作比我們與我們的候選產品的協作更具吸引力。根據任何許可協議，我們也可能受到限制，不能按特定條款或根本不與潛在合作者簽訂協議。
由於這些風險，我們可能無法實現現有合作或我們可能簽訂的任何未來合作或許可協議的好處。此外，最近大型製藥公司之間的大量業務合併導致未來潛在合作伙伴的數量減少，合併後公司的戰略也發生了變化。因此，我們可能無法在及時的基礎上、以可接受的條款、甚至根本不能就合作進行談判。如果我們無法做到這一點，我們可能不得不減少該候選產品的開發，減少或推遲我們的一個或多個其他開發計劃，推遲該候選產品的潛在商業化或縮小任何計劃的銷售或營銷活動的範圍，或者增加我們的支出並自費進行開發、製造或商業化活動。如果我們選擇增加我們的支出，為我們自己的開發、製造或商業化活動提供資金，我們可能需要獲得額外的資本，而這些資本可能無法以可接受的條件提供給我們，或者根本無法獲得。如果我們沒有足夠的資金，我們可能無法進一步開發我們的候選產品，或者將它們推向市場併產生產品收入。
我們的候選產品可能還需要特定的組件才能有效和高效地工作，這些組件的權利可能由其他人持有。我們可能無法從我們確定的第三方獲得任何成分、使用方法、工藝或其他第三方知識產權的內部許可。我們可能無法以合理的成本或合理的條款獲得這些許可證中的任何一個，這將損害我們的業務。即使我們能夠獲得許可，它也可能是非排他性的，從而使我們的競爭對手能夠獲得許可給我們的相同技術。在這種情況下，我們可能需要花費大量的時間和資源
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開發或許可替代技術。與我們的候選產品相關的新合作或戰略合作伙伴協議的任何延遲都可能延遲我們候選產品在某些地區的開發和商業化，這可能會損害我們的業務前景、財務狀況和運營結果。
此外，我們擁有和許可的一些專利或專利申請或未來專利是或可能是與第三方共同擁有的。如果我們無法獲得任何此類第三方共同所有人在此類專利或專利申請中的權益的獨家許可，這些共同所有人可能會將其權利許可給其他第三方，包括我們的競爭對手，而我們的競爭對手可以銷售與之競爭的產品和技術。此外，我們可能需要我們專利的任何此類共同所有人的合作，以便針對第三方強制執行此類專利，而此類合作可能不會提供給我們。此外，我們擁有的和許可中的專利可能會受到一個或多個第三方的權利保留。上述任何一項都可能對我們的競爭地位、業務、財務狀況、經營結果和前景產生重大不利影響。
我們可能無法成功地獲得或維護我們產品開發流程的產品組件和流程的必要權利，這可能會導致我們以更昂貴或更不利的方式運營我們的業務，這可能是意想不到的。
我們擁有或從第三方獲得開發我們的候選產品所需的某些知識產權。我們業務的增長可能在一定程度上取決於我們獲得或授權額外專有權的能力，包括推進我們的研究或允許我們的候選產品商業化。在這種情況下，我們可能需要花費相當多的時間和資源來開發或許可替代技術。例如，我們的計劃可能涉及其他技術或候選產品，可能需要使用由第三方持有的其他專有權。此外，其他製藥公司和學術機構也可能已經或計劃提交可能與我們的業務相關的專利申請。我們的候選產品可能還需要特定的配方或其他技術才能有效和高效地工作。這些配方或技術可能受他人持有的知識產權保護。有時，為了避免侵犯這些第三方專利，我們可能需要從其他第三方獲得技術許可，以進一步開發我們的候選產品或將其商業化。我們可能無法獲得或許可我們認為對我們的業務運營必要或重要的任何相關第三方知識產權，包括製造、使用或銷售我們的候選產品所需的任何此類知識產權。我們可能無法以合理的成本或合理的條款獲得這些許可中的任何一項(如果有的話)，因此，我們可能無法開發或商業化受影響的候選產品，這將損害我們的業務。我們可能需要停止使用此類第三方知識產權所涵蓋的成分或方法。, 而且可能需要尋求開發不侵犯此類知識產權的替代方法，這可能會帶來額外的成本和開發延遲，即使我們能夠開發出這樣的替代方法，這可能是不可行的。即使我們能夠在此類知識產權下獲得許可，任何此類許可也可能是非排他性的，這可能允許我們的競爭對手獲得授權給我們的相同技術。
此外，我們有時與學術機構合作，根據與這些機構的書面協議加快我們的臨牀前研究或開發。通常，這些機構為我們提供了一個選項，讓我們可以通過談判獲得該機構在協作中獲得的任何技術權利的許可。無論此類選項如何，我們都可能無法在指定的時間範圍內或在我們可以接受的條款下協商許可證。如果我們無法做到這一點，該機構可能會將知識產權提供給其他方，可能會阻止我們繼續執行我們的計劃。如果我們不能成功地獲得所需的第三方知識產權，或者不能保持我們現有的知識產權，我們可能不得不放棄開發這樣的項目，我們的業務和財務狀況可能會受到影響。
第三方知識產權的許可和收購是一種競爭行為，可能比我們更成熟或擁有更多資源的公司也可能採取我們認為必要或有吸引力的第三方知識產權許可或收購戰略，以便將我們的候選產品商業化。更成熟的公司可能比我們更具競爭優勢，因為它們的規模和現金資源更大，或者臨牀開發和商業化能力更強。不能保證我們能夠成功完成此類談判，並最終獲得圍繞我們可能尋求收購的其他候選產品的知識產權。
對於我們的技術和候選產品的開發，我們可能依賴從政府機構(如美國國立衞生研究院)獲得許可或再許可的知識產權，或由政府機構資助或以其他方式協助開發的知識產權。
政府機構已經並可能在未來提供資金、設施、人員或其他與開發我們擁有或許可的知識產權相關的援助。這些政府機構可能保留了對此類知識產權的權利，包括在某些特定情況下向第三方授予或要求我們對此類知識產權授予強制性許可或再許可的權利，包括為了滿足我們不能合理滿足的健康和安全需要，或者為了滿足聯邦法規規定的公共使用要求，或者為了滿足聯邦法規規定的公共使用要求，或者為了滿足我們不能合理滿足的健康和安全需要，或者為了滿足聯邦法規規定的公共使用要求的權利。
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在美國製造產品。任何此類權利的行使，包括與這些許可的任何此類所需的再許可有關的權利,可能導致重大權利的喪失，並可能損害我們將許可產品商業化或繼續商業化的能力。例如，我們的每一個授權專利案例中至少有一個與我們的離體細胞工程和體內細胞工程平臺至少部分由美國政府資助。因此，根據1980年的貝赫-多爾法案(Bayh-Dole Act)，這些專利案件受到某些聯邦法規的約束。特別是，聯邦政府保留了“非排他性的、不可轉讓的、不可撤銷的、已付清的許可證”，為自己的利益保留了在其財政援助下產生的發明。貝赫-多爾法案也為聯邦機構提供了“遊行權利”。進場權允許政府在特定情況下要求承包商s或專利權繼承人向“負責任的一個或多個申請人”授予“非排他性、部分排他性或排他性許可”。如果專利所有者拒絕這樣做，政府可以自己授予許可。在政府資助的項目下發現的知識產權也受到某些報告要求的約束，遵守這些要求可能需要我們或我們的許可人花費大量資源，而不遵守可能會導致權利的喪失。這樣的知識產權也受到美國工業的偏好，這可能會限制我們與外國產品製造商就此類知識產權涵蓋的產品簽訂合同的能力。此外，我們有時會與學術機構合作，以加快我們的臨牀前研究或開發，我們不能確定任何共同開發的知識產權將不受貝赫-多爾法案(Bayh-Dole Act)規定的政府權利的約束。如果在未來，我們共同擁有或許可對我們的業務至關重要的技術，而該技術全部或部分是由受貝赫-多爾法案約束的聯邦資金開發的，我們強制執行或以其他方式利用涵蓋此類技術的專利的能力可能會受到不利影響。
如果我們不能為我們的平臺技術和候選產品獲得並保持足夠的知識產權保護，或者如果知識產權保護的範圍不夠廣泛，我們的競爭對手可能會開發和商業化與我們類似或相同的產品，我們成功將產品商業化的能力可能會受到不利影響。
我們預計，在適當的情況下，我們將在美國和其他國家提交更多的專利申請。然而，我們不能預測：
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是否以及何時將頒發任何專利； |
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任何已頒發的專利將為我們提供的針對競爭對手的保護程度和範圍，包括第三方是否會找到使我們的專利無效或以其他方式規避我們的專利的方法； |
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其他公司是否會申請或獲得與我們的專利和專利申請所涵蓋的方面相似的專利； |
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我們是否需要提起訴訟或行政訴訟來捍衞我們的專利權，這可能是代價高昂的，無論我們是贏是輸；或者 |
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無論我們擁有的專利申請或許可中的專利申請是否會導致已頒發的專利，其權利要求涵蓋我們的候選產品或其在美國或其他國家/地區的使用。 |
我們的成功在很大程度上取決於我們在美國和其他國家獲得並保持對我們的平臺技術和候選產品的專利保護的能力。我們尋求通過在美國和國外提交與我們的新發現和技術相關的專利申請來保護我們的專有地位，這些發現和技術對我們的業務非常重要。
獲得和強制執行專利既昂貴又耗時，我們可能無法提交和起訴所有必要或理想的專利申請，或者無法以合理成本或及時維護和/或強制執行基於我們的專利申請可能頒發的專利，包括由於新冠肺炎疫情影響我們或我們的許可人的運營。我們也有可能在獲得專利保護為時已晚之前，無法確定我們的研究和開發成果中可申請專利的方面。雖然我們與我們的員工、公司合作者、外部科學合作者、合同研究組織、合同製造商、顧問、顧問和其他第三方等有權獲得我們研發成果的可專利方面的各方簽訂了保密和保密協議，但這些各方中的任何一方都可能違反這些協議，並在提交專利申請之前披露這些結果，從而危及我們尋求專利保護的能力。
生物和醫藥產品的物質專利組成，例如體內和離體細胞工程候選產品通常為這些類型的產品提供強有力的知識產權保護，因為這些專利提供的保護與任何使用方法無關。然而，我們不能確定我們未決的專利申請中涉及我們候選產品組成的權利要求是否會被美國專利商標局或外國專利局視為可申請專利，或者我們已頒發的任何專利中的權利要求是否會被美國或外國法院視為有效和可強制執行。使用方法專利保護產品按特定方法使用。這種類型的專利並不阻止競爭對手製造和銷售與我們的產品相同的產品，以獲得超出專利方法範圍的指示。此外，即使競爭對手沒有針對我們的目標適應症積極推廣他們的產品，醫生也可能
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對於我們的使用方法專利所涵蓋的那些用途，請將這些產品規定為“標籤外”。雖然標籤外的處方可能會侵犯或助長侵犯使用方法專利的行為，但這種做法很常見，這種侵權行為很難預防或起訴。
生物技術和製藥領域的專利實力可能是不確定的，評估這類專利的範圍涉及複雜的法律、事實和科學分析，近年來一直是許多訴訟的主題，導致法院裁決，包括最高法院的裁決，這增加了未來執行專利權的能力的不確定性。我們擁有的或許可中的專利申請可能無法產生已頒發的專利，其權利要求涵蓋我們的候選產品或其在美國或其他國家/地區的使用。即使專利確實成功頒發，第三方也可能對其有效性、可執行性或範圍提出質疑，這可能會導致此類專利被縮小、無效或無法強制執行。在訴訟或行政訴訟中，我們不能確定我們已頒發的任何專利中的權利要求是否會被美國或其他國家的法院視為有效。此外，即使它們沒有受到挑戰，我們的專利和專利申請也可能不能充分保護我們的知識產權，或者阻止其他人設計他們的產品以避免被我們的索賠所涵蓋。如果我們持有的專利申請對我們的候選產品提供的保護的廣度或強度受到威脅，這可能會阻止公司與我們合作開發我們的候選產品，並可能威脅到我們將候選產品商業化的能力。此外，外國法律可能不會像美國法律那樣保護我們的權利，反之亦然。此外，如果我們在臨牀試驗中遇到延誤，我們可以在專利保護下銷售我們的候選產品的時間將會縮短。
我們可能無法識別相關的第三方專利，或可能錯誤地解釋第三方專利的相關性、範圍或到期時間，這可能會對我們開發和營銷產品的能力產生不利影響。
我們不能保證我們的任何專利搜索或分析，包括相關專利的識別、專利權利要求的範圍或相關專利的到期，都是完整或徹底的，我們也不能確定我們已經識別出與我們的候選產品在任何司法管轄區商業化相關或必要的、在美國和國外的每一項第三方專利和待定申請。專利權利要求的範圍取決於對法律的解釋、專利的書面披露和專利的起訴歷史。我們對專利或待決申請的相關性或範圍的解釋可能是不正確的，這可能會對我們銷售產品的能力產生負面影響。我們可能會錯誤地確定我們的產品不在第三方專利的保護範圍內，或者可能會錯誤地預測第三方的待決申請是否會提出相關範圍的索賠。我們對美國或國外任何我們認為相關的專利的到期日的確定可能是不正確的，這可能會對我們開發和營銷我們的候選產品的能力產生負面影響。如果我們不能識別和正確解釋相關專利，可能會對我們開發和營銷產品的能力產生負面影響。
我們發明可專利性的確定的一個方面取決於“現有技術”的範圍和內容，即在要求保護的發明的優先權日期之前，相關領域的技術人員曾經或被認為可以獲得的信息。可能存在我們不知道的現有技術，這些技術可能會影響我們的專利權利要求的可專利性，或者，如果發佈，可能會影響專利權利要求的有效性或可執行性。此外，我們可能不知道所有可能與我們的候選產品或其預期用途相關的第三方知識產權，因此，這些第三方知識產權對我們自己的專利和專利申請的可專利性的影響，以及這些第三方知識產權對我們運營自由的影響，都是高度不確定的。由於美國和大多數其他國家的專利申請通常在提交後18個月內保密，或者可能根本不會公佈，我們不能確定我們是第一個提交與我們的候選產品相關的專利申請的公司。因此，我們的專利權的頒發、範圍、有效性、可執行性和商業價值都具有高度的不確定性。此外，對於所有權利要求均享有2013年3月16日之前優先權日期的美國申請，可以由第三方發起幹預程序或由美國專利商標局提起訴訟，以確定誰最先發明瞭我們申請的專利權利要求所涵蓋的任何主題。對於在2013年3月16日之前包含無權享有優先權的權利要求的美國申請，鑑於美國發明法的通過，專利法中的不確定性更大，這使得美國專利法發生了重大變化, 包括挑戰未決專利申請和已頒發專利的新程序。
我們的專利或未決的專利申請可能會在美國和國外的法院或專利局受到挑戰。例如，我們可能需要第三方將現有技術的發行前提交給美國專利商標局，或參與授權後審查程序、異議、派生、複審或各方間在美國或其他地方對我們的專利權或其他人的專利權提出挑戰的審查程序。在任何此類挑戰中做出不利裁決可能導致排他性喪失或專利主張全部或部分縮小、無效或無法執行，從而限制我們阻止他人使用類似或相同技術和產品或將其商業化的能力，或限制我們技術和產品的專利保護期限。此外，考慮到新產品候選產品的開發、測試和監管審查所需的時間，保護這些候選產品的專利可能會在這些候選產品商業化之前或之後不久到期。任何未能獲得或維持與我們候選產品相關的專利保護的行為都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。
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知識產權不一定能解決我們競爭優勢面臨的所有潛在威脅。
我們的知識產權對未來的保護程度是不確定的，因為知識產權有其侷限性，可能無法充分保護我們的業務或使我們能夠保持競爭優勢。例如：
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其他人也許能夠製造出與我們相似的候選產品，但這些產品不在我們擁有或獨家許可的專利權利要求範圍之內； |
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我們或我們的許可人或未來的合作者可能不是第一個做出我們擁有或獨家許可的已發佈專利或未決專利申請所涵蓋的發明的人； |
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我們或我們的許可人或未來的合作者可能不是第一個提交涵蓋我們某些發明的專利申請的公司； |
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其他公司可以自主開發類似或替代技術或複製我們的任何技術，而不侵犯我們的知識產權； |
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我們未決的專利申請有可能不會產生已頒發的專利； |
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由於競爭對手的法律挑戰，我們擁有或獨家許可的已頒發專利可能被認定為無效或不可強制執行； |
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我們的競爭對手可能會在我們沒有專利權的國家進行研究和開發活動，然後利用從這些活動中學到的信息，開發出有競爭力的產品，在我們的主要商業市場銷售； |
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我們可能不會開發其他可申請專利的專有技術； |
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我們無法預測根據我們的專利申請頒發的任何專利的保護範圍，包括我們擁有或許可的專利申請是否會導致已頒發的專利，其權利要求涵蓋我們的候選產品或其在美國或其他國家的用途； |
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基於我們專利申請的任何專利發佈的權利要求可能不會針對競爭對手或任何競爭優勢提供保護，或者可能會受到第三方的挑戰； |
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如果被強制執行，法院可能不會認為我們的專利是有效的、可強制執行的和被侵犯的； |
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我們可能需要發起訴訟或行政訴訟來執行和/或捍衞我們的專利權，這將是代價高昂的，無論我們是贏是輸； |
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我們可以選擇不申請專利，以保護某些商業祕密或專有技術，然後第三方可以提交涵蓋這些知識產權的專利； |
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我們可能無法充分保護和監管我們的商標和商業機密；以及 |
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其他人的專利可能會對我們的業務產生不利影響，包括如果其他人獲得要求與我們的專利和專利申請所涵蓋的主題類似或改進的專利。 |
如果這些事件中的任何一種發生，都可能嚴重損害我們的業務、運營結果和前景。
與員工和第三方簽訂的保密協議可能無法阻止未經授權泄露商業祕密和其他專有信息。
除了專利提供的保護外，我們還尋求依靠商業祕密保護和保密協議來保護不可申請專利或我們選擇不申請專利的專有技術、難以實施專利的過程以及我們候選產品的任何其他要素、涉及專利未涵蓋的專有技術、信息或技術的技術和產品發現和開發過程。我們的員工、與我們共享我們設施的第三方員工或我們聘請進行研究、臨牀試驗或製造活動的第三方顧問和供應商的任何有意或無意的披露，或第三方對我們的商業祕密或專有信息的挪用(例如通過網絡安全漏洞)，都可能使競爭對手複製或超越我們的技術成就，從而侵蝕我們在市場上的競爭地位。因為我們希望在我們的候選產品的開發和製造中依賴於第三方，所以我們有時必須與他們分享商業祕密。我們對第三方的依賴要求我們分享我們的商業祕密，這增加了競爭對手發現這些祕密或我們的商業祕密被盜用或泄露的可能性。
然而，商業祕密和機密信息可能很難保護。我們尋求保護我們的商業祕密、技術訣竅和機密信息，包括我們的專有流程，部分是通過與我們的
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員工、顧問、外部科學顧問、承包商和合作者。我們要求我們的員工簽訂書面僱傭協議，其中包含保密條款，並有義務將他們在受僱過程中產生的任何發明轉讓給我們。此外，我們還簽訂了以下協議與我們的顧問、承包商和外部科學合作者那通常包括髮明轉讓義務。我們不能保證我們已經與可能或曾經接觸到我們的商業祕密或專有技術和流程的每一方簽訂了此類協議。儘管我們採取合理措施保護我們的商業祕密，但我們的員工、顧問、外部科學顧問、承包商和合作者可能會有意或無意地將我們的商業祕密信息泄露給競爭對手。此外，競爭對手可能會以其他方式獲取我們的商業祕密或獨立開發實質上相同的信息和技術。儘管做出了這些努力，但任何一方都可能違反協議，泄露我們的專有信息，包括我們的商業祕密，而我們可能無法就此類違規行為獲得足夠的補救措施。執行一方非法披露或挪用商業祕密的主張是困難的，代價也是昂貴的,而且很耗時，而且結果是不可預知的。如果我們的任何商業祕密是由競爭對手或其他第三方合法獲取或獨立開發的，我們將無權阻止他們使用該技術或信息與我們競爭。此外，一些國家的法律對所有權的保護程度和方式也不如美國法律。因此，我們可能會在保護和捍衞我們的知識產權方面遇到重大問題，無論是在美國還是國外。如果我們不能阻止未經授權向第三方披露我們的知識產權，或第三方盜用我們的知識產權，我們將無法在我們的市場上建立或保持競爭優勢，這可能會對我們的業務、經營業績和財務狀況產生重大不利影響。
針對我們或我們的合作者的知識產權侵權的第三方索賠可能會阻礙或推遲我們的產品發現和開發工作。
我們的商業成功在一定程度上有賴於我們避免侵犯第三方的專利和專有權利。在生物技術和製藥行業，有大量涉及專利和其他知識產權的訴訟，以及挑戰專利的行政訴訟，包括幹擾、派生、各方間美國專利商標局的複審、授予後複審和複審程序或外國司法管轄區的異議和其他類似程序。此外，專利改革和專利法的修改增加了未來挑戰我們專利的可能性的不確定性。我們不能向您保證我們的候選產品和我們可能開發的其他專有技術不會侵犯第三方現有或未來擁有的專利。無論是否有正當理由，與知識產權索賠有關的訴訟或其他法律程序都是不可預測的，通常代價高昂且耗時，即使解決方案對我們有利，也可能會從我們的核心業務中轉移大量資源，包括分散我們的技術和管理人員的正常職責。此類訴訟或訴訟可能大幅增加我們的運營虧損，並減少可用於開發活動或任何未來銷售、營銷或分銷活動的資源。我們可能沒有足夠的財政或其他資源來適當地進行這類訴訟或法律程序。我們的一些競爭對手可能比我們更有效地承擔這類訴訟或法律程序的費用，因為他們擁有更多的財政資源和更成熟和發展的知識產權組合。專利訴訟或其他訴訟的發起和繼續帶來的不確定性可能會對我們在市場上的競爭能力產生重大不利影響。
在我們開發候選產品的領域中，存在大量美國和外國頒發的專利以及第三方擁有的未決專利申請。我們不能保證不存在可能對我們當前候選產品或未來產品強制實施的第三方專利，從而導致禁止我們的銷售，或者就我們的銷售而言，我們有義務向第三方支付版税和/或其他形式的賠償。隨着生物技術和製藥行業的擴張以及更多專利的頒發，我們的候選產品可能會引發侵犯他人專利權的索賠的風險增加。第三方可能聲稱我們侵犯了他們的專利或其他知識產權，或者我們未經授權使用了他們的專有技術，並可能起訴我們。可能存在我們目前不知道的第三方專利，包括我們的候選產品的成分、配方、製造方法或使用或處理方法的權利要求。我們知道由第三方擁有的專利，但我們不認為這些專利與我們的候選產品和我們可能開發的其他專有技術相關，這些專利也有可能被我們的候選產品侵犯。由於專利申請可能需要數年時間才能發佈，因此可能存在當前正在處理的專利申請，這些申請可能會導致我們的候選產品可能會侵犯已頒發的專利。此外，第三方，即我們在美國和國外的競爭對手，他們中的許多人擁有更多的資源，並在專利組合和競爭技術上進行了大量投資，未來可能會獲得專利，這些專利可能會阻止、限制或以其他方式幹擾我們製造、使用和銷售我們的候選產品的能力。, 並可能聲稱使用我們的技術或製造、使用或銷售我們的候選產品侵犯了這些專利。如果任何此類第三方專利被有管轄權的法院持有以涵蓋我們的技術或候選產品，或者如果我們被發現以其他方式侵犯了第三方的知識產權，則任何此類專利的持有者可能能夠阻止(包括通過法院命令)我們開發、製造或商業化適用候選產品的能力，除非我們根據適用的專利或其他知識產權獲得許可，或者直到該等專利過期或最終被認定為無效或不可強制執行為止。這樣的許可可能不會以商業合理的條款或根本不存在。即使我們能夠獲得許可，它也可能是非排他性的，從而使我們的
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競爭對手獲得授權給我們的相同技術。如果我們不能以商業上合理的條款獲得第三方專利的必要許可，我們將候選產品商業化的能力可能會受損或延遲，這反過來可能會嚴重損害我們的業務。
製藥和生物科技行業產生了相當多的專利，包括我們在內的行業參與者可能並不總是清楚哪些專利涵蓋了各種類型的產品或使用方法。專利的覆蓋面取決於法院的解釋，解釋並不總是統一的。如果我們被起訴侵犯專利，我們需要證明我們的候選產品、產品或方法沒有侵犯相關專利的專利權利要求，或者該專利權利要求是無效的或不可執行的，而我們可能無法做到這一點。證明無效性可能很困難。例如，在美國，在法庭上證明無效需要出示明確和令人信服的證據，以推翻已頒發專利享有的有效性的推定，而且不能保證有管轄權的法院會宣佈任何此類美國專利的權利要求無效。即使我們在這些訴訟中勝訴，我們也可能會招致鉅額費用，我們的管理層和科學人員的時間和注意力可能會被轉移到這些訴訟中，這可能會對我們的業務和運營產生實質性的不利影響。此外，我們可能沒有足夠的資源來圓滿結束這些行動。
對我們主張其專利或其他知識產權的第三方可能尋求並獲得禁令或其他公平救濟，這可能會有效地阻止我們進一步開發和商業化我們的候選產品，或迫使我們停止部分業務運營。對這些索賠的辯護，無論其是非曲直，都將涉及鉅額訴訟費用，並將大量轉移我們業務中的管理層和其他員工資源，導致開發延遲，並可能影響我們的聲譽。如果針對我們的侵權索賠成功，我們可能需要支付大量損害賠償金，包括故意侵權的三倍損害賠償金和律師費、從第三方獲得一個或多個許可、支付版税或重新設計我們的侵權產品，這在成本效益的基礎上可能是不可能的，或者需要大量的時間和金錢支出。在這種情況下，我們將無法進一步開發和商業化我們的候選產品，這可能會嚴重損害我們的業務。有關我們盜用第三方機密信息或商業祕密的指控可能會對我們的業務產生類似的負面影響。
如果在法庭上或在美國專利商標局或類似的外國機構提出質疑，涵蓋我們候選產品的已頒發專利可能被發現無效或不可強制執行。
如果我們或我們的許可合作伙伴之一對第三方提起法律訴訟，要求強制執行涵蓋我們的候選產品之一的專利，被告可以反訴我們侵犯了他們的專利，或者聲稱覆蓋我們候選產品的專利無效或不可強制執行，或者兩者兼而有之。在美國的專利訴訟中，被告聲稱專利無效或不可執行的反訴司空見慣，第三方可以基於多種理由斷言專利無效或不可執行，包括缺乏新穎性、明確性、不可執行性或書面描述不足，或者與專利訴訟有關的人向美國專利商標局隱瞞相關信息或在起訴過程中做出誤導性陳述。第三方也可以向美國或國外的行政機構提出類似的索賠，即使在訴訟範圍之外也是如此。這樣的機制包括複查，各方間審查、授權後審查和國外司法管轄區的同等程序，如反對或派生程序。此類訴訟可能導致撤銷或修改我們的專利，使其不再涵蓋和保護我們的候選產品。在法律上斷言無效和不可執行之後的結果是不可預測的。在任何專利侵權訴訟中，法院都有可能裁定我們的專利全部或部分無效或不可強制執行，我們無權阻止對方使用有爭議的發明。還有一種風險是，即使這些專利的有效性得到支持，法院也會狹隘地解釋專利權利要求，或者以我們的專利權利要求不包括髮明為理由，裁定我們無權阻止對方使用有爭議的發明，或者根據第35 U.S.C.§271(E)(1)的規定，裁定對方使用我們的專利技術屬於專利侵權的避風港。例如，關於我們專利的有效性，我們不能確定沒有我們、我們的專利律師和專利審查員在起訴期間沒有意識到的無效的先前技術。如果被告在無效和/或不可執行性的法律主張上獲勝，我們將失去對我們候選產品的至少部分甚至全部專利保護，這樣的結果可能會限制我們針對這些方或其他競爭對手主張我們專利的能力，並可能限制或排除我們排除第三方製造和銷售類似或競爭產品的能力。這種專利保護的喪失可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。同樣，如果我們主張商標侵權索賠，法院可能判定我們主張的商標無效或不可強制執行。, 或者我們主張商標侵權的一方對有關商標擁有更高的權利。在這種情況下，我們最終可能被迫停止使用此類商標。
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獲得和維護我們的專利保護有賴於遵守政府專利機構提出的各種程序、文件提交、費用支付和其他要求，如果不符合這些要求，我們的專利保護可能會減少或取消。
任何已頒發專利的定期維護費應在專利有效期內分幾個階段支付給美國專利商標局和外國專利代理機構。美國專利商標局和各種外國政府專利機構要求在專利申請過程中遵守一些程序、文件、費用支付和其他類似規定。雖然在許多情況下，包括由於新冠肺炎疫情對我們或我們的專利維護商的影響在內的意外失誤可以通過支付滯納金或通過適用規則的其他方式得到補救，但在某些情況下，不遵守規定可能會導致專利或專利申請被放棄或失效，導致相關司法管轄區的部分或全部專利權喪失。可能導致專利或專利申請被放棄或失效的不合規事件包括未能在規定的期限內對官方行動做出迴應，未支付費用，以及未適當合法化和提交正式文件。在這種情況下，我們的競爭對手可能會進入市場，這將對我們的業務產生實質性的不利影響。
我們專利的生命期可能不足以有效保護我們的產品和業務。
專利的壽命是有限的。在美國，如果及時支付所有維護費，專利的自然失效時間通常是其第一個有效的非臨時申請日期後20年。雖然可能有各種延期，但專利的有效期及其提供的保護是有限的。考慮到新產品候選產品的開發、測試和監管審查所需的時間，保護這些候選產品的專利可能會在這些候選產品商業化之前或之後不久到期。即使獲得了涵蓋我們候選產品的專利，一旦產品的專利有效期到期，我們也可能面臨來自生物相似或仿製藥的競爭。因此，我們的專利組合可能沒有為我們提供足夠的權利來排除其他公司將與我們相似或相同的候選產品商業化。我們截至2021年11月4日頒發的專利將在2023年至2040年之間到期，這取決於此類專利可能獲得的任何專利延期。如果我們的專利申請在2021年11月4日之前處於待決狀態，那麼由此產生的專利預計將在2023年至2042年之間到期。此外，雖然在美國頒發專利時，由於USPTO造成的某些延遲，可以延長專利的壽命，但由於專利申請人在專利訴訟期間造成的某些延遲，這種增加可以減少或消除。美國可能會有基於監管延遲的專利期延長。然而，每一項上市批准只能延長一項專利，而且一項專利只能延長一次，即針對一種產品。此外，專利期延長期間的保護範圍並不延伸到權利要求的全部範圍。, 而是僅限於批准的產品範圍。管理外國司法管轄區類似專利期延長的法律差異很大，管理從一個專利家族獲得多項專利的能力的法律也是如此。此外，如果我們未能在測試階段或監管審查過程中進行盡職調查、在適用的截止日期內提出申請、未能在相關專利到期前提出申請或以其他方式未能滿足適用的要求，我們可能不會獲得延期。如果我們無法獲得專利期延長或恢復，或者任何此類延長的期限比我們要求的要短，我們有權獨家銷售我們的產品的期限將會縮短，我們的競爭對手可能會在我們的專利到期後獲得競爭產品的批准，並可能利用我們在開發和臨牀試驗方面的投資，參考我們的臨牀和臨牀前數據，比其他情況下更早推出他們的產品，我們的收入可能會大幅減少。如果我們沒有足夠的專利期來保護我們的產品，我們的業務和經營結果將受到不利影響。
我們可能會受到質疑我們專利和其他知識產權的發明權或所有權的索賠。
我們可能會受到前僱員、合作者或其他第三方作為發明人或共同發明人對我們的專利或其他知識產權的利益的指控。沒有在專利申請上指明適當的發明人可能會導致專利申請上頒發的專利無法強制執行。發明權糾紛可能是由於以下原因引起的：關於被指定為發明人的不同個人的貢獻的相互矛盾的觀點；外國國民參與專利標的開發的外國法律的影響；參與開發我們候選產品的第三方的義務衝突；或者由於關於潛在聯合發明的共同所有權的問題。例如，我們可能會因為參與開發我們候選產品的顧問或其他人的義務衝突而產生庫存糾紛。作為替代或補充，我們可以簽訂協議以澄清我們在此類知識產權上的權利範圍。訴訟可能是必要的，以對抗這些和其他挑戰庫存的索賠。如果我們不能為任何此類索賠辯護，除了支付金錢損害賠償外，我們還可能失去寶貴的知識產權，如有價值知識產權的專有權或使用權。這樣的結果可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。即使我們成功地反駁了這類索賠，訴訟也可能導致鉅額成本，並分散管理層和其他員工的注意力。
我們或我們的許可方可能依賴第三方顧問或合作者或來自第三方(如美國政府)的資金，因此我們或我們的許可方不是我們授權的專利的唯一和獨家所有者。如果其他第三方擁有我們專利的所有權或其他權利，包括許可內的專利，他們可能能夠將這些專利許可給我們的競爭對手，我們的競爭對手可以銷售與之競爭的產品和技術。這可能會對我們的競爭地位、業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
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此外，雖然我們的政策是要求可能參與知識產權構思或開發的我們的員工和承包商簽署協議，將此類知識產權轉讓給我們，但我們可能無法與實際上構思或開發我們視為自己的知識產權的每一方簽署此類協議。知識產權的轉讓可能不是自動執行的，或者轉讓協議可能被違反，我們可能被迫向第三方提出索賠，或者為他們可能對我們提出的索賠進行辯護，以確定我們認為是我們的知識產權的所有權。這樣的索賠可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
如果我們的商標和商號沒有得到充分的保護，那麼我們可能無法在我們感興趣的市場上建立知名度，我們的業務可能會受到不利影響。
我們當前或未來的商標或商號可能會受到挑戰、侵犯、規避，或被宣佈為侵犯其他商標的通用或描述性商標。我們可能無法保護我們對這些商標和商品名稱的權利，或者可能被迫停止使用這些名稱，我們需要這些名稱才能在我們感興趣的市場中獲得潛在合作伙伴或客户的名稱認可。在商標註冊過程中，我們可能會收到美國專利商標局或其他外國司法管轄區拒絕我們的申請。雖然我們將有機會迴應這些拒絕，但我們可能無法克服這些拒絕。此外，在美國專利商標局和許多外國司法管轄區的類似機構中，第三方有機會反對未決的商標申請，並尋求取消註冊商標。可能會對我們的商標提起反對或取消訴訟，我們的商標可能無法繼續存在。如果我們不能根據我們的商標和商號建立名稱認可，我們可能無法有效地競爭，我們的業務可能會受到不利影響。我們可能會將我們的商標和商號授權給第三方，例如分銷商。雖然這些許可協議可能會為如何使用我們的商標和商號提供指導方針，但如果我們的被許可人違反這些協議或濫用我們的商標和商號，可能會危及我們的權利或削弱與我們的商標和商號相關的商譽。
此外，我們建議在美國的候選產品使用的任何名稱都必須得到FDA的批准，無論我們是否已將其註冊或申請將其註冊為商標。歐洲也有類似的要求。FDA通常會對擬議的產品名稱進行審查，包括評估可能與其他產品名稱混淆的可能性。如果FDA(或外國司法管轄區的同等行政機構)反對我們建議的任何專有產品名稱，可能需要花費大量額外資源，以努力確定一個符合適用商標法資格、不侵犯第三方現有權利併為FDA接受的合適替代名稱。此外，在許多國家，擁有和維護商標註冊可能不能對高級商標所有人隨後提出的侵權索賠提供足夠的辯護。有時，競爭對手或其他第三方可能採用與我們類似的商號或商標，從而阻礙我們建立品牌標識的能力，並可能導致市場混亂。此外，其他註冊商標或商標的所有者可能會提出潛在的商號或商標侵權索賠，這些商標或商標包含我們的註冊或未註冊商標或商號的變體。如果我們主張商標侵權，法院可能會裁定我們主張的商標無效或不可強制執行，或者我們主張商標侵權的一方對相關商標擁有更高的權利。在這種情況下，我們最終可能被迫停止使用此類商標。
我們的內部計算機系統，或我們的第三方研究機構合作者、CRO、CDMO或其他承包商或顧問使用的系統，可能會出現故障或遭受安全漏洞。
我們越來越依賴信息技術系統、基礎設施和數據來運營我們的業務。在正常業務過程中，我們收集、存儲和傳輸機密信息(包括但不限於知識產權、專有業務信息和個人信息)。我們必須以安全的方式這樣做，以保持此類機密信息的機密性和完整性，這一點至關重要。我們還將我們的運營要素外包給第三方，因此我們管理着許多可以訪問我們機密信息的第三方承包商，包括IT和數據安全系統和服務的第三方供應商。雖然我們通常有協議要求這些供應商使用行業標準實踐來確保數據安全，但我們無法對其進行操作控制。
儘管我們實施了安全措施(包括旨在識別和保護我們的網絡免受第三方系統滲透的邊緣技術)，但我們的內部計算機系統以及我們的CRO、CDMO、其他承包商和顧問以及信息技術和數據安全系統和服務的第三方供應商的系統很容易受到安全漏洞、計算機病毒、勒索軟件、欺詐以及涉及丟失或未經授權訪問機密信息的類似事件的破壞和中斷。SolarWinds Corporation(SolarWinds)就是這樣一家第三方供應商。SolarWinds是一家信息技術監控和管理產品和服務提供商，包括其Orion平臺產品，包括我們在內的30,000多家企業都在使用這些產品。SolarWinds經歷了一次網絡攻擊，似乎很可能是外部民族國家的供應鏈攻擊造成的。SolarWinds表示，由於此次攻擊，在2020年3月至6月期間交付的與其Orion平臺產品相關的軟件更新包含漏洞，其調查仍在進行中。自接到攻擊通知以來，我們已採取措施緩解Orion Platform產品中發現的漏洞。我們還進行了
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調查要確定我們的機密信息被訪問、丟失的程度,或由於對SolarWinds的網絡攻擊而被盜和得出的結論是我們的機密信息沒有被實質性地訪問或丟失,或由於以下原因而被盜這個網絡攻擊. 我們將繼續監控我們的系統並升級我們的安全能力，以降低風險. H不管怎樣，任何訪問、丟失,或偷竊我們的機密信息與未來的網絡攻擊可能會對我們的業務產生了實質性的不利影響。
雖然據我們所知，到目前為止，我們還沒有經歷過任何重大的系統故障、事故或安全漏洞，因為用於未經授權訪問或破壞系統的技術在不斷髮展、頻繁變化，並且通常在針對目標啟動之前不被識別，但我們不能確保我們持續的數據保護努力和對信息技術的投資能夠防止未來發生重大故障、數據泄露、我們的系統或第三方承包商和合作者的系統被破壞，或其他可能對我們的聲譽、業務、運營或財務產生重大不利影響的網絡事件。如果發生這樣的事件並導致我們的運營中斷，可能會導致我們的計劃發生實質性中斷，我們候選產品的開發可能會被推遲。例如，丟失或無法訪問我們候選產品的臨牀試驗數據可能會導致我們候選產品的進一步開發和商業化以及我們的監管和營銷審批工作的延遲，並顯著增加我們恢復或複製數據的成本。此外，我們的內部信息技術系統或我們的第三方承包商和合作者的信息技術系統的重大中斷或安全漏洞可能會導致我們的機密信息(包括商業祕密或其他知識產權、專有業務信息和個人信息)的丟失、挪用和/或未經授權的訪問、使用或披露，或阻止訪問，這還可能給我們造成財務、法律、商業和聲譽損害。任何此類導致未經授權訪問、使用或泄露個人信息的事件，包括與我們的臨牀試驗對象或員工有關的個人信息, 這可能會推遲我們候選產品的進一步開發和商業化，直接損害我們的聲譽，要求我們遵守聯邦和/或州違反通知法和外國等效法律，強制我們採取糾正措施，否則我們將根據保護個人信息隱私和安全的法律和法規承擔責任，這可能導致重大的法律和財務風險以及聲譽損害，可能對我們的業務產生不利影響。
我們已經並將繼續與在某些國家運營的合同組織建立合作、許可、合同研究和/或製造關係，這些組織通過私人或外國行為者(包括與國家行為者有關聯或由國家行為者控制的行為者)的直接入侵，面臨着更高的技術、數據和知識產權被盜風險。因此，我們在世界各地保護和執行我們的知識產權的努力可能不足以從我們開發或許可的知識產權中獲得顯著的商業優勢，而且我們可能面臨在世界各地(包括此類國家以外)失去我們的專有知識產權的更高風險，以至於這種盜竊或入侵破壞了我們知識產權的專有性質。
與我們普通股所有權相關的風險
我們的主要股東和管理層擁有我們相當大比例的股票，並將能夠對股東批准的事項施加重大控制。
截至2021年9月30日，我們的高管、董事、5%或更多股本的持有者及其各自的附屬公司擁有我們約64.5%的已發行有表決權股票。因此，這些股東有能力通過這種所有權地位來影響我們。這些股東可能能夠決定所有需要股東批准的事項。例如，這些股東可能能夠控制董事選舉、修改我們的組織文件、批准任何合併、出售資產或其他重大公司交易。這可能會阻止或阻止對我們普通股的主動收購提議或要約，因為您可能認為作為我們的股東之一，這些提議或要約符合您的最大利益。
未來我們的普通股在公開市場上的銷售可能會導致我們的普通股價格下跌。
我們的普通股價格可能會因為大量出售普通股或認為這些出售可能發生而下跌。這些出售，或這些出售可能發生的可能性，也可能使我們在未來以我們認為合適的時間和價格出售股權證券變得更加困難。截至2021年9月30日，我們的普通股流通股為1.887億股。在我們的首次公開募股(IPO)中出售的幾乎所有普通股(不包括在定向股票計劃中出售給我們董事或高級管理人員的任何股份)都可以自由交易，不受限制，也可以根據修訂後的1933年證券法(證券法)進一步註冊，除非由證券法第144條規定的我們的“關聯公司”持有。根據我們的股權激勵計劃或根據這些計劃授予的未來獎勵，在適用的歸屬時間表以及證券法第144和701條規定允許的範圍內，根據我們的股權激勵計劃或根據這些計劃授予的未來獎勵而發行的股票將可在公開市場出售。截至2021年9月30日，持有我們約134.1股普通股的持有者，或我們流通股的71.1%，將有權在某些條件下，要求我們提交涉及出售他們股票的登記聲明，或將他們的股票包括在我們可能為自己或我們的公司提交的登記聲明中。
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其他股東。我們還登記了根據我們的股權補償計劃可能發行的所有普通股的要約和出售。相應地，，這些股票可能是能夠在發行時在公開市場銷售. 此外，在未來，我們可能會發行額外的普通股，或其他可轉換為普通股的股本或債務證券，用於融資、收購、員工安排或其他方面。任何這樣的發行都可能導致我們現有股東的大量稀釋，並可能導致我們普通股的價格下降。
我們目前不打算為我們的普通股支付股息，因此，我們的股東實現投資回報的能力將取決於我們普通股的價值增值。
我們從未宣佈或支付過普通股的現金股息。我們目前打算保留所有可用資金和未來的任何收益，以支持運營併為我們業務的增長和發展提供資金。在可預見的將來，我們不打算宣佈或支付我們的股本的任何現金股息。因此，我們普通股的任何投資回報都將取決於我們普通股價值的增加，這一點並不確定。
我們修訂和重述的公司註冊證書以及我們修訂和重述的章程和特拉華州法律中的條款可能會阻止、推遲或阻止我們公司控制權的變更或我們管理層的變更，從而壓低我們普通股的市場價格。
我們修訂和重述的公司註冊證書以及修訂和重述的章程中包含的條款可能會阻止、推遲或阻止公司控制權的變更或公司股東可能認為有利的管理層變更，從而壓低普通股的市場價格。除其他事項外，這些條文包括：
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設立交錯的董事局，分為三個級別，交錯任期三年，使董事局的所有成員不會一次過由選舉產生； |
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授權本公司董事會在未經股東批准的情況下發行新的優先股系列，並在符合適用法律的情況下，在清算時創造一系列優先股，優先獲得股息或我們的資產，或對我們現有的普通股擁有更高的投票權； |
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取消我們的股東召開股東特別會議的能力； |
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取消股東填補董事會空缺的能力； |
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確定提名進入董事會或提出股東可以在年度股東大會上採取行動的事項的提前通知要求； |
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允許我們的董事會確定董事人數； |
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規定本公司董事會有明確授權制定、更改或廢除本公司修訂後的附例； |
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規定股東只有在不少於我們有表決權股票全部流通股的662/3%的批准的情況下，才能出於原因罷免董事； |
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要求獲得不少於662/3%的我們有表決權股票流通股的批准，以修訂我們的附例和公司註冊證書的具體條款；以及 |
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可能提起某些股東訴訟的司法管轄區。 |
作為一家特拉華州公司，吾等將受特拉華州一般公司法第2203條的反收購條款約束，該條款禁止特拉華州公司在交易日期後三年內與有利害關係的股東(定義見法規)從事法規規定的業務合併，除非該業務合併事先獲得多數獨立董事或至少三分之二的已發行無利害關係股份持有人的批准。適用特拉華州一般公司法第2203條也可能具有推遲或防止我們公司控制權變更的效果。
我們的公司註冊證書規定，特拉華州衡平法院將是我們與股東之間基本上所有糾紛的獨家法庭，這可能會限制我們的股東在與我們或我們的董事、高級管理人員或員工的糾紛中獲得有利的司法論壇的能力。
我們修訂和重述的公司註冊證書規定，除非我們以書面形式同意選擇另一個論壇，否則在法律允許的最大範圍內，唯一和排他性的論壇：(I)代表我們提起的任何派生訴訟或法律程序，(Ii)任何聲稱違反任何董事、高級管理人員或其他僱員對我們或我們的股東的受信責任的訴訟，(Iii)任何根據特拉華州通用公司法對我們或任何董事、高級管理人員或其他員工提出索賠的訴訟，(Iv)或決定我們第二次修訂和重述的公司證書或修訂和重述的法律的有效性，或(V)任何其他主張受
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在所有案件中，根據內部事務原則，應由特拉華州衡平法院(或位於特拉華州境內的另一個州法院或聯邦法院，如果該法院沒有管轄權或拒絕接受管轄權)，但法院對被指定為被告的不可或缺的當事人擁有管轄權。此外，我們修訂和重述的公司證書規定s美國聯邦地區法院將是解決根據證券法提出的任何訴因的唯一論壇，但論壇選擇條款將不適用於為執行由證券法產生的義務或責任而提出的索賠證券《交易所法案》1934年生效，經修訂(《交易法》).
儘管我們相信這些條款對我們有利，因為它們提高了特拉華州法律在特定類型的訴訟和訴訟中的適用一致性，但這些條款可能會起到阻止針對我們或我們的董事和高級管理人員提起訴訟的效果。或者，如果法院發現我們修訂和重述的公司註冊證書中包含的法院條款的選擇在訴訟中不適用或不可執行，我們可能會產生與在其他司法管轄區解決此類訴訟相關的額外費用，這可能會損害我們的業務、財務狀況和經營業績。例如，根據證券法，聯邦法院對為執行證券法規定的任何義務或責任而提起的所有訴訟擁有同時管轄權，投資者不能放棄遵守聯邦證券法及其下的規章制度。任何個人或實體購買或以其他方式獲得我們股本股份的任何權益，應被視為已通知並同意本獨家論壇條款，但不會被視為放棄遵守聯邦證券法及其下的規則和條例。
我們使用我們的淨營業虧損結轉和某些其他税收屬性的能力可能是有限的。
根據經冠狀病毒援助、救濟和經濟穩定法案(CARE Act)修改的2017年減税和就業法案，我們的聯邦淨營業虧損(NOL)在2017年12月31日之後的納税年度產生的可以無限期結轉，但此類聯邦NOL在2020年12月31日之後的納税年度的扣除額限制在應税收入的80%。目前還不確定各州是否以及在多大程度上會遵守2017年的減税和就業法案，或CARE法案。此外，根據修訂後的1986年美國國税法(Internal Revenue Code)第382和383條，如果一家公司經歷了“所有權變更”，通常定義為某些股東在三年內其股權所有權變化超過50個百分點(按價值計算)，則該公司使用變更前淨營業虧損結轉(NOL)和其他變更前税收屬性(如研發税收抵免)來抵消變更後收入或税收的能力可能是有限的。我們可能在過去經歷過所有權的變化，也可能會因為隨後的股票所有權變化而經歷所有權變化(其中一些不在我們的控制範圍之內)。因此，我們使用我們最新的變動前NOL和税收抵免來抵消變動後的應税收入(如果有的話)的能力可能會受到限制。州税法的類似規定也可能適用。此外，在州一級，可能會有一段時間暫停或以其他方式限制NOL的使用，這可能會加速或永久增加州應繳税款。例如，加利福尼亞州最近對加利福尼亞州NOL的可用性和税收抵免施加了限制，以抵消從2019年之後到2023年之前開始的納税年度加州的應税收入。因此，即使我們實現了盈利，我們也可能無法使用我們的NOL和税收抵免的一大部分。
一般風險因素
籌集額外資本可能會對我們的股東造成稀釋，限制我們的運營，或者要求我們放棄對我們的技術或候選產品的權利。
在此之前，如果我們能夠產生可觀的產品收入，我們預計將使用現有的現金、現金等價物和有價證券、任何未來的股權或債務融資以及根據任何未來許可或合作收到的預付款、里程碑和特許權使用費(如果有的話)來為我們的運營提供資金。如果我們通過出售股權或可轉換債務證券籌集額外資本，您的所有權權益將被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他優惠，對您作為我們普通股持有者的權利產生不利影響。此外，這種發行的可能性可能會導致我們普通股的市場價格下降。債務融資(如果可行)可能會導致固定支付義務增加，並涉及的協議包括限制或限制我們採取具體行動的能力的契約，例如招致額外債務、進行資本支出、宣佈股息或獲取、出售或許可知識產權或資產，這可能會對我們開展業務的能力產生不利影響。
如果我們通過與第三方的合作、戰略聯盟或營銷、分銷或許可安排籌集更多資金，我們可能不得不放棄對我們的知識產權、技術、未來收入流或候選產品的寶貴權利，或者以可能對我們不利的條款授予許可。我們也可能被要求在較早的階段通過與合作者或其他人的安排尋求資金，而不是在其他情況下是可取的。這些情況中的任何一種都可能對我們的業務、經營業績和前景產生實質性的不利影響。
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我們或我們所依賴的第三方可能會受到地震或其他自然災害的不利影響，我們的業務連續性和災難恢復計劃可能無法充分保護我們免受嚴重災難的影響。
我們的公司總部和其他設施，包括我們計劃用來建設和運營製造設施的租賃工業空間，都位於經歷過重大自然災害的地區，包括舊金山灣區和華盛頓州西雅圖，這兩個地區都經歷了野火的嚴重影響，就舊金山灣區而言，還有嚴重的地震。我們不投保地震險。地震、野火或其他自然災害可能會嚴重擾亂我們的運營，並可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
如果發生自然災害、停電或其他事件，使我們無法使用全部或很大一部分總部，損壞關鍵基礎設施，或以其他方式中斷運營，我們可能很難或在某些情況下不可能在很長一段時間內繼續我們的業務。我們目前制定的災難恢復和業務連續性計劃是有限的，不太可能在發生嚴重災難或類似事件時證明是足夠的。由於我們的災難恢復和業務連續性計劃的性質有限，我們可能會產生大量費用，特別是當我們缺乏地震保險時，可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。
此外，如果將來發生自然災害、停電或其他事件，使我們無法使用全部或很大一部分製造設施，我們可能無法按照時間表或根本無法進行臨牀試驗或將產品商業化。此外，我們供應鏈中不可或缺的各方同樣容易受到自然災害或其他突發、不可預見和嚴重不良事件的影響。如果這樣的事件影響到我們的製造設施或供應鏈，可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。
我們受到美國和某些外國進出口管制、制裁、禁運、反腐敗法和反洗錢法律法規的約束。遵守這些法律標準可能會削弱我們在國內和國際市場上的競爭能力。我們可能會因違規行為面臨刑事責任和其他嚴重後果，這可能會損害我們的業務。
我們受出口管制和進口法律法規的約束，包括美國出口管理條例、美國海關條例、由美國財政部外國資產管制辦公室實施的各種經濟和貿易制裁條例、1977年修訂的美國反海外腐敗法(FCPA)、美國聯邦法典第18編第201節中包含的美國國內賄賂法規、美國旅行法、美國愛國者法以及我們開展活動所在國家的其他州和國家的反賄賂和反洗錢法律。反腐敗法被廣泛解讀，禁止公司及其員工、代理人、承包商和其他合作者直接或間接地授權、承諾、提供或提供不正當的付款或任何其他有價值的東西給公共或私營部門的接受者。我們可能會聘請第三方在美國以外銷售我們的產品、進行臨牀試驗和/或獲得必要的許可、許可證、專利註冊和其他監管批准。我們與政府機構或政府附屬醫院、大學和其他組織的官員和員工有直接或間接的互動。我們可能要為我們的員工、代理、承包商和其他合作者的腐敗或其他非法活動負責，即使我們沒有明確授權或實際瞭解這些活動。任何違反上述法律和法規的行為都可能導致大量民事和刑事罰款和處罰、監禁、喪失進出口特權、取消資格、重新評估税收、違反合同和欺詐訴訟、名譽損害以及其他後果。
英國退出歐盟(通常稱為“英國退歐”)可能會對我們在歐盟獲得候選產品的監管批准的能力產生不利影響，導致限制或徵收將我們候選產品進口到歐盟的税收和關税，並可能要求我們為在歐盟開發、製造和商業化我們的候選產品而招致額外的費用。(注：英國退出歐盟通常被稱為“英國退歐”)，這可能會對我們在歐盟獲得候選產品的監管批准的能力產生不利影響，導致限制或徵收税收和關税，並可能要求我們在歐盟開發、製造和商業化我們的候選產品。
繼2016年公投結果後，英國於2020年1月至31日脱離歐盟，也就是俗稱的《脱歐》。根據英國和歐盟達成的正式退出安排，英國在2020年12月31日(過渡期)之前有一個過渡期，在此期間歐盟規則繼續適用。過渡期結束後，聯合王國與歐洲聯盟繼續就聯合王國與歐洲聯盟之間的海關和貿易關係進行談判。
由於在英國適用於我們的業務和我們的候選產品的監管框架的很大一部分來自歐盟指令和法規，英國退歐可能會對我們候選產品在英國或歐盟的開發、製造、進口、批准和商業化的監管制度產生重大影響。例如，由於圍繞英國退歐的不確定性，EMA從倫敦遷至阿姆斯特丹。過渡期結束後，英國不再受從歐洲藥品管理局獲得歐盟範圍內營銷授權的集中程序的保護，除非達成具體協議，否則英國將需要對藥品(包括我們的候選產品)進行單獨的授權程序，目前尚不清楚可能的程序。由於英國退歐或其他原因，在獲得任何營銷批准方面的任何延誤或無法獲得任何營銷批准，都將阻止我們將我們的候選產品在英國或歐盟商業化，並限制我們產生
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增加收入，實現並維持盈利能力。此外，我們可能須繳交税款或關税，或因進口我們的候選產品進入歐盟而受到其他障礙，或我們可能會因在歐盟設立製造廠而招致費用，以繞過這些障礙。如果出現上述任何結果，我們可能被迫限制或推遲為我們的候選產品在英國或歐盟尋求監管批准的努力，或者產生運營我們業務的重大額外費用，這可能會對我們創造收入或實現業務盈利的能力造成重大和實質性的損害或延遲。國際貿易、關税方面的任何進一步變化,而由於英國退歐或其他原因導致的進出口監管可能會給我們帶來意想不到的關税成本或其他非關税壁壘。這些事態發展，或認為其中任何一項都可能發生的看法，可能會顯著減少全球貿易，特別是受影響國家與英國之間的貿易。
從2021年開始(過渡期結束)，我們被要求遵守GDPR和英國GDPR。每個制度都有能力對不遵守規定的我們處以最高2000萬歐元(1750萬英鎊)或全球營業額4%的罰款，金額最高可達2000萬歐元(1750萬英鎊)或全球營業額的4%。英國和歐盟之間關於個人數據從歐盟轉移到英國的關係並未完全由英國退歐貿易與合作協議(TCA)解決。取而代之的是，TCA設定了4至6個月的寬限期，在此期間，只要英國維持TCA之前的數據保護法，從歐盟向英國轉移個人數據可以繼續，而不需要額外的保障措施。在此期間，歐盟委員會可能會通過一項英國充分性決定，然後各組織可以依賴這些決定進行歐盟到英國的個人數據傳輸，但如果沒有通過英國充分性決定，英國將在寬限期結束時被視為第三個國家，我們將被要求對個人數據傳輸實施額外的保障措施-其中一些措施目前正在接受審查或挑戰-這可能會導致額外的成本，並增加我們的總體風險敞口。
即使獲得批准，我們的產品也可能得不到市場認可，在這種情況下，我們可能無法產生產品收入，這將對我們的業務、財務狀況和經營業績產生實質性的不利影響。
即使FDA或任何類似的外國監管機構批准我們開發的任何候選產品的營銷，醫生、醫療保健提供者、患者或醫學界也可能不接受或使用這些產品。此外，我們正在開發的候選產品基於我們的專有平臺，這些平臺是新技術。如果這些產品沒有達到足夠的接受度，我們可能不會產生顯著的產品收入或運營利潤。我們的任何候選產品的市場接受度將取決於各種因素，包括：
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市場推出的時機； |
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任何批准的條款和獲得批准的國家； |
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競爭產品的數量和臨牀概況； |
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我們提供可接受的安全性和有效性證據的能力； |
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任何副作用的流行率和嚴重程度； |
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相對方便和容易管理； |
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成本效益； |
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每個市場的患者診斷和篩查基礎設施； |
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市場營銷和分銷支持； |
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對我們候選產品的負面宣傳； |
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對於我們的候選產品或使用我們候選產品的程序(如果獲得批准)，醫療保健組織和其他公共和私人保險公司是否提供保險、足夠的報銷和足夠的付款； |
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在第三方付款人和政府當局沒有承保的情況下，病人是否願意自付費用；以及 |
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與替代治療方法相比的其他潛在優勢。 |
此外，雖然我們沒有利用複製能力強的載體，但由於圍繞此類技術的治療使用存在倫理和社會爭議，以及有報道稱使用這些技術的任何臨牀試驗產生的副作用，或者此類試驗未能證明這些療法是安全有效的，因此可能會限制市場對我們候選產品的接受。如果我們的候選產品獲得批准，但無法獲得醫生、患者、醫院、癌症治療中心或醫學界其他人的市場認可，我們將無法產生可觀的收入。
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如果我們的候選產品不能獲得市場認可，這將對我們創造收入以提供令人滿意的投資回報或任何回報的能力產生實質性的不利影響。即使一些產品獲得了市場認可，市場可能也不夠大，不足以讓我們產生可觀的收入。
我們可能無法在世界各地保護我們的知識產權。
專利具有國家或地區效應，在世界所有國家申請、起訴、維護和保護候選產品專利的費用將高得令人望而卻步，而且我們在美國以外的一些國家的知識產權可能與美國的知識產權具有不同的範圍和實力。此外，一些外國的法律，特別是某些發展中國家的法律，對知識產權的保護程度不如美國的聯邦和州法律。因此，我們可能無法阻止第三方在美國以外的所有國家實施我們的發明，或在美國或其他司法管轄區銷售或進口使用我們的發明製造的產品。競爭者可以在我們沒有獲得專利保護的司法管轄區使用我們的技術來開發自己的產品，還可以將其他侵權產品出口到我們擁有專利保護的地區，但執法能力沒有美國那麼強。這些產品可能會與我們的產品競爭，而我們的專利或其他知識產權可能不能有效或不足以阻止它們競爭。
許多公司在外國司法管轄區保護和捍衞知識產權方面遇到了重大問題。某些國家的法律制度，特別是某些發展中國家的法律制度，不支持專利、商業祕密和其他知識產權的執行，特別是與生物製藥產品相關的專利、商業祕密和其他知識產權的執行，這可能會使我們很難在這些司法管轄區阻止侵犯或挪用我們的專利或其他知識產權，或以侵犯我們的專有權的方式營銷競爭產品。在外國司法管轄區強制執行我們的專利和其他知識產權的訴訟可能會導致鉅額成本，並將我們的努力和注意力轉移到我們業務的其他方面。此外，此類訴訟可能會使我們的專利面臨被宣佈無效、無法強制執行或被狹義解釋的風險，可能會使我們的專利申請面臨無法頒發的風險，並可能引發第三方對我們提出侵權或挪用索賠。我們可能不會在我們發起的任何訴訟中獲勝，所判給的損害賠償或其他補救措施(如果有的話)可能沒有商業意義。同樣，如果我們的商業祕密在外國司法管轄區被泄露，世界各地的競爭對手可能會獲得我們的專有信息，而我們可能沒有令人滿意的追索權。這樣的披露可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。此外，我們保護和執行知識產權的能力可能會受到外國知識產權法意外變化的不利影響。此外，包括中國和印度在內的某些發展中國家有強制許可法，根據這些法律，專利權人可能會被強制向第三方授予許可。在那些國家, 如果專利被侵犯，或者如果我們或我們的許可人被迫向第三方授予許可，我們和我們的許可人可能會獲得有限的補救措施，這可能會大幅降低這些專利的價值。此外，許多國家限制專利對政府機構或政府承包商的可執行性。這可能會限制我們潛在的收入機會。因此，我們在世界各地執行知識產權的努力可能不足以從我們開發或許可的知識產權中獲得顯著的商業優勢。
由於訴訟的費用和不確定性，我們可能會得出結論，即使第三方侵犯了我們已頒發的專利，由於我們未決的或未來的專利申請或其他知識產權而可能頒發的任何專利，提起和強制執行此類索賠或訴訟的風險調整成本(通常持續數年)可能過高或不符合我們公司或我們股東的最佳利益，或者可能以其他方式不切實際或不適宜向某些第三方強制執行我們的知識產權。我們的競爭對手或其他第三方可能比我們更有效地承擔複雜的專利訴訟或訴訟的費用，因為他們有更多的財力和更成熟和發展的知識產權組合。在這種情況下，我們可能會決定，這類訴訟的金錢成本以及我們管理層和科學人員注意力的轉移可能會超過我們從訴訟中獲得的任何好處，而更謹慎的做法是簡單地監控情況，或者發起或尋求其他非訴訟訴訟或解決方案。此外，與訴訟相關的不確定性可能會影響我們籌集資金以繼續我們的臨牀試驗、繼續我們的內部研究計劃、獲得所需技術或其他候選產品的許可，或者達成開發合作伙伴關係，幫助我們將候選產品推向市場的能力。
我們可能會捲入保護或強制執行我們的專利或其他知識產權或我們許可人的知識產權的訴訟，這可能是昂貴、耗時和不成功的。
競爭對手可能會侵犯我們的專利或其他知識產權或我們許可人的知識產權。為了停止這種侵權或未經授權的使用，我們可能會被要求提交專利侵權索賠，這可能是昂貴和耗時的，並分散了我們的管理人員和科學人員的時間和注意力。我們未決的專利申請不能針對實踐此類申請中所要求的技術的第三方強制執行，除非且直到專利從此類申請中頒發。此外，在侵權訴訟或宣告性判決訴訟中，法院可以裁定我們的一項或多項專利無效或不可強制執行，或者可以以我們的專利有效或不可強制執行為由拒絕阻止另一方使用爭議技術。
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不包括有問題的技術。任何訴訟或辯護程序中的不利結果可能會使我們的一項或多項專利面臨被宣佈無效、無法強制執行或被狹隘解釋的風險，並可能使我們的專利申請面臨無法頒發的風險。對這些索賠的辯護，無論其是非曲直，都將涉及鉅額訴訟費用，並將大量轉移我們業務中的員工資源。
由第三方引起或由美國專利商標局提起的幹擾或派生程序可能是必要的，以確定與我們的專利或專利申請或我們許可人的專利或專利申請相關的發明的優先權或正確的發明權。不利的結果可能會導致我們當前專利權的喪失，並可能要求我們停止使用相關技術或試圖從勝利方那裏獲得授權。如果勝利方不按商業上合理的條件向我們提供許可證，我們的業務可能會受到損害。訴訟、幹擾、派生或其他程序可能會導致不利於我們利益的決定，即使我們成功了，也可能導致鉅額成本，並分散我們的管理層和其他員工的注意力。
即使我們認定侵權行為成立，法院也可能決定不對進一步的侵權活動發出禁制令，而只判給金錢賠償，這可能是也可能不是足夠的補救措施。此外，由於知識產權訴訟需要披露大量資料，在這類訴訟期間，我們的一些機密資料可能會因披露而受到損害。此外，可能會公佈聆訊、動議或其他臨時程序或發展的結果。如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，可能會對我們普通股的價格產生重大不利影響。
美國專利法的改變可能會降低專利的整體價值，從而削弱我們保護產品的能力。
與其他生物製藥公司一樣，我們的成功在很大程度上依賴於知識產權，特別是專利。在生物製藥行業獲得和實施專利既涉及技術上的複雜性，也涉及法律上的複雜性，因此成本高昂、耗時長，而且本質上是不確定的。美國專利法或專利法解釋的變化可能會增加與我們的發明相關的不確定性和成本，並可能降低我們保護我們的發明以及獲得、維護和執行我們的知識產權的能力，更廣泛地説，可能會影響我們的知識產權的價值或縮小我們擁有和許可的專利的範圍。美國和其他國家最近的專利改革立法，包括2011年9月16日簽署成為法律的《萊希-史密斯美國發明法》(The Leahy-Smith Act)，可能會增加圍繞我們專利申請的起訴以及我們已頒發專利的執行或保護的不確定性和成本。萊希-史密斯法案(Leahy-Smith Act)包括對美國專利法的一些重大修改。這些條款包括影響專利申請起訴方式的條款，重新定義現有技術，併為競爭對手提供更有效和更具成本效益的途徑來挑戰專利的有效性。這些措施包括允許第三方在專利訴訟期間向美國專利商標局提交現有技術，以及由美國專利商標局管理的授權後程序(包括授權後審查)攻擊專利有效性的額外程序。各方間審查和派生程序。2013年3月之後，根據《萊希-史密斯法案》(Leahy-Smith Act)，美國過渡到第一發明人到申請者制度，在這種制度下，假設其他法定要求得到滿足，第一個提交專利申請的發明人將有權獲得一項發明的專利，無論第三方是否第一個發明所要求的發明。因此，在2013年3月之後，但在我們就同一發明提出申請之前，向美國專利商標局提交專利申請的第三方，即使我們在該第三方提出發明之前已經制造了該發明，也可以被授予涵蓋我們的發明的專利。這就要求我們瞭解從發明到專利申請的時間。由於在美國和大多數其他國家/地區的專利申請在提交後或發佈之前的一段時間內是保密的，因此我們不能確定我們或我們的許可人是第一個(I)提交與我們的候選產品和我們可能開發的其他專有技術相關的任何專利申請，或(Ii)發明我們或我們的許可人的專利或專利申請中要求的任何發明。即使我們擁有有效且可強制執行的專利，如果另一方能夠證明他們在我們的申請日期之前在商業上使用了該發明，或者另一方受益於強制許可，我們也不能排除其他人實踐所要求的發明。然而，Leahy-Smith法案及其實施可能會增加圍繞我們專利申請的起訴以及我們已頒發專利的執行或保護的不確定性和成本，所有這些都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
美國最高法院最近的裁決縮小了某些情況下可獲得的專利保護範圍，並在某些情況下削弱了專利所有者的權利。除了對我們未來獲得專利的能力的不確定性增加之外，這一系列事件的結合也造成了關於一旦獲得專利的價值的不確定性。根據國會、聯邦法院、美國專利商標局和其他國家相關立法機構的決定，管理專利的法律和法規可能會以不可預測的方式發生變化，從而削弱我們獲得新專利或實施現有專利和未來可能獲得的專利的能力。例如，在2013年的案例中，阿索克。分子病理學訴Myriad Genetics，Inc.美國最高法院裁定，對天然物質的某些主張不能申請專利。儘管我們不相信我們擁有或許可的任何專利會因為這一決定而被認定為無效，但我們無法預測國會、聯邦法院或美國專利商標局未來的決定會如何影響我們的專利價值。
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我們可能會受到員工、顧問或獨立承包商不當使用或泄露第三方機密信息的索賠。
我們已從第三方收到機密和專有信息。此外，我們還僱用以前受僱於其他生物技術或製藥公司的個人。我們或我們的員工、顧問或獨立承包商可能會因我們或我們的員工、顧問或獨立承包商無意或以其他方式使用或披露這些第三方或我們員工的前僱主的機密信息，或者我們導致員工違反競業禁止或競業禁止協議的條款而受到索賠。可能有必要提起訴訟來抗辯這些指控。即使我們成功地對這些索賠進行了辯護，訴訟也可能導致鉅額成本，並分散我們管理層和員工的注意力。如果我們對這些索賠的抗辯失敗，除了要求我們支付金錢損害賠償外，法院還可以禁止我們使用對我們的候選產品至關重要的技術或功能，前提是這些技術或功能被發現包含或源自前僱主的商業祕密或其他專有信息。此外，任何此類訴訟或其威脅都可能對我們的聲譽、我們形成戰略聯盟或將我們的權利轉授給合作者、與科學顧問接觸或僱用員工或顧問的能力產生不利影響，每一項都會對我們的業務、運營結果和財務狀況產生不利影響。即使我們成功地抗辯了這類索賠，訴訟也可能導致鉅額費用，並分散管理層的注意力。
無論我們的經營業績如何，我們的股價可能會波動，也可能會下跌，導致投資者遭受重大損失。
我們普通股的市場價格可能波動很大，可能會因為各種因素而大幅波動，其中一些因素是以複雜的方式聯繫在一起的。我們普通股的市場價格可能會因眾多因素而大幅波動，其中許多因素是我們無法控制的，包括下面列出的因素和本“風險因素”部分描述的其他因素：
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我們可能進行的當前和未來臨牀前研究和臨牀試驗的開始、登記或結果，或我們候選產品開發狀態的變化； |
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我們的候選產品的監管備案的任何延遲，以及與適用的監管機構審查此類備案相關的任何不利發展或被認為不利的發展，包括但不限於FDA發出“拒絕備案”信函或要求提供更多信息； |
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臨牀試驗出現不良結果或延誤的； |
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我們決定啟動臨牀前研究或臨牀試驗，不啟動臨牀前研究或臨牀試驗，或終止現有的臨牀前研究或臨牀試驗； |
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監管機構對我們的臨牀前研究或臨牀試驗、製造供應鏈或銷售和營銷活動採取的不利行動，包括未能獲得監管部門對我們的候選產品的批准； |
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法律或法規的變更，包括但不限於臨牀前研究或臨牀試驗審批要求； |
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我們與製造商或供應商關係的任何不利變化； |
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製造、供應或分銷短缺； |
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我們未能將我們的候選產品商業化； |
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改變醫療保健支付制度的結構； |
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關鍵科學技術人員或者管理人員的增減； |
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與使用我們的候選產品相關的意想不到的嚴重安全問題； |
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與專有權有關的爭議或其他發展，包括專利、訴訟事項，以及我們為我們的技術獲得專利保護的能力； |
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我們的經營結果不盡相同； |
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我們的現金頭寸； |
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我們沒有達到投資界的估計和預測，或者我們本來可能向公眾提供的估計和預測； |
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發表關於我們或我們行業的研究報告，或體內和離體特別是細胞工程產品，或證券分析師的正面或負面推薦或撤回研究範圍； |
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我們或我們的競爭對手發佈的關於新產品和服務的公告、與現有或正在開發的產品或服務相關的成功或挫折、收購、戰略關係、合資企業或資本承諾； |
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如果需要，我們無法建立合作關係； |
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我們有能力有效地管理我們的增長； |
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我們最初目標市場的規模和增長； |
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同類公司的市場估值變化； |
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關於我們業務的新聞報道，不管是真是假； |
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我們或我們的股東未來出售或認為可能出售我們的普通股； |
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股票市場的整體波動； |
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內部控制不力； |
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會計實務或會計原則的變更； |
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全球監管環境的變化或發展； |
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涉及我們、行業或兩者的訴訟，或監管機構對我們或競爭對手業務的調查； |
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一般政治和經濟狀況；以及 |
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其他事件或因素，其中許多是我們無法控制的。 |
此外，股票市場，特別是生物製藥公司，經歷了極端的價格和成交量波動，這些波動往往與這些公司的經營業績無關或不成比例。無論我們的實際經營業績如何，廣泛的市場和行業因素都可能對我們普通股的市場價格產生負面影響。如果我們普通股的市場價格沒有超過您的購買價格，您可能無法實現任何回報，並且可能會損失部分或全部投資。
我們的季度經營業績可能會大幅波動，或者可能會低於投資者或證券分析師的預期，每一種情況都可能導致我們的股價波動或下跌。
我們預計我們的經營業績會受到季度波動的影響。我們的淨虧損和其他經營業績將受到多種因素的影響，包括：
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與我們項目當前或未來發展相關的費用水平的時間和變化； |
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我們臨牀試驗的註冊時間和狀態； |
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新冠肺炎疫情對我們或我們接觸的第三方的影響； |
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臨牀試驗結果，或由我們或潛在的未來合作伙伴增加或終止臨牀試驗或資金支持； |
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我們執行任何合作、許可或類似安排，以及我們可能根據潛在的未來安排或終止或修改任何此類潛在的未來安排支付或接收款項的時間； |
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我司可能涉及的知識產權侵權、侵佔、侵權訴訟或異議、幹預、撤銷訴訟； |
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關鍵人員的增減； |
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我們或我們的競爭對手的戰略決策，如收購、剝離、剝離、合資、戰略投資或改變業務戰略； |
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如果我們可能開發的任何產品候選獲得了監管部門的批准，批准的時間和條件以及市場對該等候選產品的接受和需求； |
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建立銷售、營銷和分銷基礎設施以商業化我們可能獲得市場批准並打算單獨或與當前或未來的合作伙伴商業化的任何產品的時間和成本； |
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影響當前或未來候選產品或競爭對手產品的監管動態； |
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與成功付款和或有對價的價值變化相關的費用或收益金額；以及 |
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總的市場和經濟條件的變化。 |
如果我們的季度經營業績低於投資者或證券分析師的預期，我們普通股的價格可能會大幅下跌。此外，我們經營業績的任何季度波動都可能導致我們的股票價格大幅波動。我們認為，對我們的財務業績進行季度比較不一定有意義，也不應依賴於作為我們未來業績的指標。
我們可能會受到證券集體訴訟的影響。
在過去，證券集體訴訟經常是在公司證券的市場價格出現波動後對公司提起的。如果提起這類訴訟，可能會導致鉅額費用和分散管理層的注意力和資源，這將損害我們的業務、經營業績或財務狀況。此外，董事和高級管理人員責任保險費用的大幅增加可能會導致我們選擇較低的總體保單限額，或者放棄我們原本可能依賴的保險，以支付鉅額辯護費用、和解和原告獲得的損害賠償。
如果證券或行業分析師不發表關於我們的研究，或者發表關於我們、我們的業務或我們的市場的不準確或不利的研究，或者如果他們對我們的普通股做出不利的建議，我們普通股的交易價或交易量可能會下降。
我們普通股的交易市場將在一定程度上受到證券或行業分析師可能發表的關於我們、我們的業務、我們的市場或我們的競爭對手的研究和報告的影響。如果這些分析師中的一位或多位以不利的評級啟動研究，或者下調我們的普通股評級，提供關於我們競爭對手的更有利的推薦，或者發表關於我們業務的不準確或不利的研究報告，我們的普通股價格可能會下跌。如果任何可能報道我們的分析師停止對我們的報道，或未能定期發佈有關我們的報告，我們可能會失去在金融市場的可見度，這反過來可能導致我們普通股的交易價或交易量下降。
我們是一家新興成長型公司，如果我們決定只遵守適用於新興成長型公司的某些減少的報告和披露要求，可能會降低我們的普通股對投資者的吸引力。
根據就業法案的定義，我們是一家“新興成長型公司”，只要我們繼續是一家新興成長型公司，我們就可以選擇利用適用於其他上市公司但不適用於新興成長型公司的各種報告要求的豁免，包括：
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根據2002年薩班斯-奧克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act，薩班斯-奧克斯利法案)第404節的規定，不需要我們的獨立註冊會計師事務所審計我們對財務報告的內部控制； |
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減少我們定期報告和10-K表格年度報告中有關高管薪酬的披露義務；以及 |
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免除對高管薪酬進行不具約束力的諮詢投票的要求，以及股東批准之前未批准的任何黃金降落傘支付的要求。 |
一旦發生以下情況之一，我們作為新興成長型公司的地位將立即終止：
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本財年的最後一天，我們的年收入超過10.7億美元； |
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我們有資格成為“大型加速申請者”的那一天，非附屬公司持有至少7億美元的股權證券； |
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在任何三年期間，我們發行了超過10億美元的不可轉換債務證券的日期；或 |
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在我們首次公開募股(IPO)完成五週年後結束的財年的最後一天，也就是2026年12月31日。 |
截至2021年6月30日，我們非附屬公司持有的普通股的公平市值超過7.0億美元。因此，從2021年12月31日起，我們將不再是一家新興成長型公司。
89
我們無法預測，如果我們選擇依賴給予新興成長型公司的任何豁免，投資者是否會發現我們的普通股吸引力下降。如果一些投資者因為我們依賴這些豁免中的任何一項而發現我們的普通股吸引力下降，我們的普通股可能會有一個不那麼活躍的交易市場，我們普通股的市場價格可能會更加波動。
根據就業法案，新興成長型公司還可以推遲採用新的或修訂後的會計準則，直到這些準則適用於私營公司。在我們仍是一家新興成長型公司期間，我們已選擇將這一延長的過渡期用於任何新的或修訂的會計準則(或者我們可以肯定和不可撤銷地選擇退出延長的過渡期)；但是，我們可能會提前採用某些新的或修訂的會計準則。因此，這些財務報表可能無法與截至上市公司生效日期遵守新的或修訂的會計聲明的公司進行比較。
作為一家上市公司的要求可能會使我們的資源緊張，導致更多的訴訟，並轉移管理層的注意力。
作為一家上市公司，我們必須遵守交易所法案、薩班斯-奧克斯利法案、多德-弗蘭克華爾街改革和消費者保護法案(多德-弗蘭克法案)、納斯達克的上市要求以及其他適用的證券規則和法規的報告要求。遵守這些規章制度已經增加，並將增加我們的法律和財務合規成本，使一些活動變得更加困難、耗時或成本高昂，並增加對我們的系統和資源的需求。交易所法案要求我們提交關於我們的業務和經營業績的年度、季度和當前報告。薩班斯-奧克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)要求我們保持有效的披露控制和程序，以及對財務報告的內部控制。我們被要求每季度披露內部控制和程序方面的變化。為了維持並在必要時改進我們對財務報告的披露控制和程序以及內部控制，以達到這一標準，可能需要大量的資源和管理監督。因此，管理層的注意力可能會被轉移到其他業務上，這可能會對我們的業務和經營業績產生不利影響。我們還可能需要僱傭額外的員工或聘請外部顧問來遵守這些要求，這將增加我們的成本和支出。
此外，與公司治理和公開披露相關的不斷變化的法律、法規和標準給上市公司帶來了不確定性，增加了法律和財務合規成本，並使一些活動變得更加耗時。這些法律、法規和標準有不同的解釋，在許多情況下是因為它們缺乏特殊性，因此，隨着監管和管理機構提供新的指導，它們在實踐中的應用可能會隨着時間的推移而演變。這可能導致關於合規事項的持續不確定性，以及持續修訂披露和治理做法所需的更高成本。我們打算投入資源來遵守不斷變化的法律、法規和標準，這項投資可能會導致一般和行政費用的增加，並將管理層的時間和注意力從創收活動轉移到合規活動上。如果我們遵守新法律、法規和標準的努力因其應用和實踐方面的含糊不清而與監管機構的預期活動不同，監管機構可能會對我們提起法律訴訟，我們的業務可能會受到不利影響。
這些新的規則和規定可能會使我們獲得董事和高級管理人員責任保險的成本更高，而且在未來，我們可能被要求接受降低的承保範圍或產生更高的承保成本。這些因素也可能使我們更難吸引和留住合格的董事會成員，特別是在我們的審計委員會和薪酬委員會任職，以及合格的高管。
通過在上市公司要求的定期申報文件中披露信息，我們的業務和財務狀況將變得更加明顯，我們認為這可能會導致威脅或實際的訴訟，包括競爭對手和其他第三方的訴訟。如果這些索賠成功，我們的業務可能會受到嚴重損害。即使這些索賠不會導致訴訟或以有利於我們的方式得到解決，解決這些索賠所需的時間和資源也可能會轉移我們管理層的資源，嚴重損害我們的業務。
如果我們不能對財務報告保持適當和有效的內部控制，我們編制準確和及時財務報表的能力可能會受到損害。
根據薩班斯-奧克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)第404節，我們的管理層將被要求從截至2021年12月31日的財年年度報告開始，報告我們對財務報告的內部控制的有效性。當我們失去“新興成長型公司”的地位，成為“加速申報公司”或“大型加速申報公司”時，我們的獨立註冊會計師事務所將被要求證明我們對財務報告的內部控制的有效性。管理管理層評估財務報告內部控制所必須達到的標準的規則非常複雜，需要大量的文檔、測試和可能的補救措施。為了符合《交易法》中作為一家報告公司的要求，我們需要實施額外的財務和管理控制、報告系統、程序，並聘請額外的會計和財務人員。
90
我們不能向您保證，未來我們的財務報告內部控制不會存在重大缺陷或重大缺陷。任何未能對財務報告進行內部控制的行為都可能嚴重抑制我們準確報告財務狀況、運營結果或現金流的能力。如果我們不能斷定我們的財務報告內部控制是有效的，或者如果我們的獨立註冊會計師事務所確定我們的財務報告內部控制存在重大弱點或重大缺陷，投資者可能會對我們的財務報告的準確性和完整性失去信心，我們普通股的市場價格可能會下跌，我們可能會受到納斯達克、美國證券交易委員會或其他監管機構的制裁或調查。如果不能糾正我們在財務報告內部控制方面的任何重大弱點，或未能實施或維持上市公司所需的其他有效控制系統，也可能會限制我們未來進入資本市場的機會。
我們的披露控制和程序可能無法阻止或檢測所有錯誤或欺詐行為。
我們必須遵守交易所法案的定期報告要求。我們必須設計我們的披露控制和程序，以合理地確保我們必須在根據交易所法案提交或提交的報告中披露的信息被累積並傳達給管理層，並在美國證券交易委員會規則和表格中指定的時間段內進行記錄、處理、彙總和報告。我們相信，任何披露管制和程序，或任何內部管制和程序，無論構思和運作如何周詳，都只能提供合理而非絕對的保證，確保管制制度的目標得以達致。這些固有的限制包括這樣的現實：決策過程中的判斷可能是錯誤的，故障可能會因為簡單的錯誤或錯誤而發生。例如，我們的董事或高管可能無意中未能披露新的關係或安排，導致我們未能進行必要的關聯方交易披露。此外，某些人的個人行為、兩個或兩個以上人的串通或未經授權超越控制，都可以規避控制。因此，由於我們控制系統的固有限制，由於錯誤或欺詐而導致的錯誤陳述可能會發生，並且不會被發現。
第二項未登記的股權證券銷售和收益的使用
最近出售的未註冊證券
我們在2021年1月1日至2021年9月30日期間出售的未登記證券，其股票編號已進行調整，以反映2021年1月27日生效的4取1反向股票拆分，其中包括73,289股普通股，這些普通股是在行使期權後發行的，總收益約為10萬美元。
我們首次公開發行普通股所得款項的使用
2021年2月3日，我們關於首次公開募股的S-1表格(文件編號333-252061)的註冊聲明宣佈生效。2021年2月8日，我們完成了首次公開募股(IPO)，發行了2700萬股普通股，其中350萬股普通股是根據承銷商充分行使增發選擇權而出售的，公開發行價為每股25.00美元，總淨收益為6.264億美元。摩根士丹利公司、高盛公司、摩根大通證券公司和美國銀行證券公司擔任此次首次公開募股的聯合簿記管理人和承銷商代表。吾等並無直接或間接向本公司任何董事或高級職員(或其聯繫人)或擁有本公司任何類別股權證券10.0%或以上之人士或任何其他聯屬公司支付發售費用。
與2021年2月3日根據證券法第424(B)(4)條提交給美國證券交易委員會的招股説明書中所述的用途相比，首次公開募股所得資金的計劃用途沒有實質性變化。
項目3.高級證券違約
不適用。
項目4.礦山安全信息披露
不適用。
項目5.其他信息
(a)
不適用。
(b)
不適用。
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項目6.展品
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展品 數 |
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描述 |
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3.1 |
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修訂和重訂的公司註冊證書(本文參考公司於2021年2月8日向美國證券交易委員會提交的當前8-K報表(文件編號001-39941)的附件3.1併入本文)。 |
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3.2 |
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修訂和重新修訂公司章程(本文參考公司於2021年2月8日向美國證券交易委員會提交的當前8-K表格報告(文件編號001-39941)的附件3.2併入本文)。 |
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4.1 |
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請參考展品。3.1穿過3.2 |
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4.2 |
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普通股證書表格(參考公司於2021年1月28日向美國證券交易委員會備案的S-1表格註冊説明書附件4.2(文件編號333-252061)合併於此)。 |
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10.1*† |
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本公司與BEAM治療公司簽訂的期權和許可協議，於2021年10月15日生效。 |
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10.3(a)*# |
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修訂後的2018年股權激勵計劃。 |
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31.1* |
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根據根據2002年薩班斯-奧克斯利法案第302節通過的1934年證券交易法規則13a-14(A)和15d-14(A)對首席執行官進行認證。 |
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31.2* |
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根據根據2002年薩班斯-奧克斯利法案第302節通過的1934年證券交易法規則13a-14(A)和15d-14(A)對首席財務官進行認證。 |
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32.1*+ |
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根據2002年薩班斯-奧克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)第906節通過的《美國法典》第18編第1350條對首席執行官的認證。 |
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32.2*+ |
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根據2002年薩班斯-奧克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)第906節通過的美國法典第18編第1350條對首席財務官的認證。 |
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101.INS |
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內聯XBRL實例文檔-實例文檔不會顯示在交互數據文件中，因為XBRL標記嵌入在內聯XBRL文檔中。 |
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101.SCH |
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內聯XBRL分類擴展架構文檔 |
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101.CAL |
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內聯XBRL分類擴展計算鏈接庫文檔 |
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101.DEF |
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內聯XBRL分類擴展定義Linkbase文檔 |
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101.LAB |
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內聯XBRL分類擴展標籤Linkbase文檔 |
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101.PRE |
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內聯XBRL分類擴展演示文稿Linkbase文檔 |
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104 |
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封面交互數據文件(嵌入在內聯XBRL文檔中) |
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* |
謹此提交。 |
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† |
本文件中構成機密信息的某些部分已根據S-K條例第601(B)(10)項進行了編輯。 |
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# |
表示管理合同或補償計劃。 |
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+ |
隨本季度報告提交的10-Q表格所附的認證(如附件32.1和附件32.2)不被視為已提交給美國證券交易委員會(SEC)，且不得通過引用的方式併入公司根據1933年證券法(修訂本)或1934年證券交易法(修訂本)提交的任何文件中，無論是在本季度報告提交表格10-Q之前或之後提交的，無論此類文件中包含的任何一般註冊語言如何，都不會被視為已提交給美國證券交易委員會(Securities and Exchange Commission，SEC)，且不得通過引用的方式納入公司根據1933年證券法(修訂本)或1934年證券交易法(1934年證券法)提交的任何文件。 |
92
簽名
根據1934年證券交易法的要求，註冊人已正式促使本報告由正式授權的簽名人代表其簽署。
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薩那生物技術公司
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日期：2021年11月8日 |
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由以下人員提供： |
/s/ 史蒂文·D·哈爾醫學博士 |
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史蒂文·D·哈爾醫學博士 |
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總裁兼首席執行官 (首席行政主任) |
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日期：2021年11月8日 |
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由以下人員提供： |
/s/n內森·哈代(Nathan Hardy) |
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內森·哈代 |
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執行副總裁兼首席財務官 (首席財務會計官) |
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