美國
美國證券交易委員會
華盛頓特區，20549
表格：
(標記一)
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根據1934年《證券交易法》第13或15(D)節規定的季度報告 |
在截至本季度末的季度內
或
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根據1934年“證券交易法”第13或15(D)節提交的過渡報告 |
從2010年開始的過渡期 至
佣金檔案編號
(註冊人的確切姓名載於其章程)
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(述明或其他司法管轄權 公司或組織) |
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(税務局僱主 識別號碼) |
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(主要行政辦公室地址) |
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(郵政編碼) |
(
(註冊人電話號碼，包括區號)
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根據該法第12(B)條登記的證券 |
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每節課的標題 |
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商品代號 |
註冊的每個交易所的名稱 |
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用複選標記表示註冊人是否：(1)在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類報告的較短期限內)，(1)已提交了1934年《證券交易法》(Securities Exchange Act)第(13)或15(D)節要求提交的所有報告；(2)在過去90天內，註冊人一直遵守此類備案要求。
用複選標記表示註冊人是否已在過去12個月內(或在註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T規則第405條(本章232.405節)要求提交的每個交互數據文件。
用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司或新興成長型公司。請參閲《交易法》規則第312b-2條中的“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小報告公司”和“新興成長型公司”的定義：
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大型加速文件管理器 |
☐ |
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加速文件管理器 |
☐ |
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☒ |
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規模較小的報告公司 |
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新興成長型公司 |
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如果是一家新興的成長型公司，用複選標記表示註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據交易法第13(A)條提供的任何新的或修訂的財務會計準則。☐
用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如《交易法》規則第312b-2條所定義)。
註明截至最後實際可行日期發行人所屬各類普通股的流通股數量：
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班級 |
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流通股數量 截至2021年10月15日 |
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普通股，面值0.00001美元 |
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維京治療公司
截至2021年9月30日的三個月和九個月的Form 10-Q
目錄
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頁面 |
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第一部分：第一部分。 |
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財務信息 |
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1 |
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第一項。 |
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財務報表 |
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1 |
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截至2021年9月30日(未經審計)和2020年12月31日的資產負債表 |
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1 |
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截至2021年9月30日和2020年9月30日的三個月和九個月的營業和全面虧損報表(未經審計) |
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2 |
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截至2021年9月30日和2020年9月30日的三個月和九個月的股東權益報表(未經審計) |
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3 |
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截至2021年9月30日和2020年9月30日的9個月現金流量表(未經審計) |
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5 |
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財務報表附註(未經審計) |
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6 |
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第二項。 |
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管理層對財務狀況和經營業績的探討與分析 |
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20 |
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第三項。 |
|
關於市場風險的定量和定性披露 |
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27 |
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第四項。 |
|
管制和程序 |
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27 |
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第二部分。 |
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其他信息 |
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29 |
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第一項。 |
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法律程序 |
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29 |
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項目1A。 |
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風險因素 |
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29 |
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第二項。 |
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未登記的股權證券銷售和收益的使用 |
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61 |
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第三項。 |
|
高級證券違約 |
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61 |
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第四項。 |
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煤礦安全信息披露 |
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61 |
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第五項。 |
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其他信息 |
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62 |
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第6項。 |
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陳列品 |
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63 |
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簽名 |
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64 |
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第一部分：財務信息
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第一項。 |
財務報表 |
維京治療公司
資產負債表
(以千為單位，不包括每股和每股金額)
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9月30日， 2021 |
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12月31日， 2020 |
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(未經審計) |
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資產 |
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流動資產： |
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現金和現金等價物 |
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短期投資-可供出售 |
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預付臨牀試驗和臨牀前研究費用 |
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預付費用和其他流動資產 |
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流動資產總額 |
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使用權資產 |
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遞延融資成本 |
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存款 |
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總資產 |
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負債和股東權益 |
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流動負債： |
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應付帳款 |
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其他應計負債 |
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租賃負債，流動 |
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流動負債總額 |
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租賃負債，扣除當期部分後的淨額 |
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— |
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長期負債總額 |
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總負債 |
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承擔額和或有事項(注8) |
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股東權益： |
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優先股，$ |
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普通股，$ |
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額外實收資本 |
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累計赤字 |
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累計其他綜合損失 |
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股東權益總額 |
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總負債和股東權益 |
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$ |
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見財務報表附註。
1
維京治療公司
營業報表和全面虧損表
(單位為千，每股除外)
(未經審計)
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截至三個月 9月30日， |
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截至9個月 9月30日， |
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2021 |
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2020 |
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2021 |
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2020 |
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收入 |
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運營費用： |
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研發 |
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一般事務和行政事務 |
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總運營費用 |
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運營虧損 |
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其他收入(費用)： |
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融資成本攤銷 |
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利息收入，淨額 |
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投資已實現收益(虧損)淨額 |
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其他收入合計(淨額) |
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淨損失 |
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其他綜合虧損，税後淨額： |
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證券未實現損益 |
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綜合損失 |
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普通股基本和稀釋後淨虧損 |
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加權平均股數，用於計算每股基本淨虧損和稀釋後淨虧損 |
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見財務報表附註。
2
維京治療公司
股東權益表
(單位為千，份額除外)
(未經審計)
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截至2021年9月30日的三個月期間 |
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普通股 |
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其他內容 實繳 |
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累計 |
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累計其他 全面 |
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股票 |
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金額 |
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資本 |
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赤字 |
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損失 |
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總計 |
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2021年6月30日的餘額 |
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員工股票薪酬 |
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— |
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— |
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與代扣代繳員工税有關的預扣股份 |
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( |
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( |
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— |
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根據員工股票計劃發行普通股 |
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通過行使認股權證發行普通股 |
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投資未實現收益 |
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淨損失 |
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2021年9月30日的餘額 |
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( |
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截至2021年9月30日的9個月期間 |
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普通股 |
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其他內容 實繳 |
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累計 |
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累計其他 全面 |
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股票 |
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金額 |
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資本 |
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赤字 |
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收益(虧損) |
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總計 |
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2020年12月31日的餘額 |
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員工股票薪酬 |
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與代扣代繳員工税有關的預扣股份 |
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( |
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根據員工股票計劃發行普通股 |
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通過行使認股權證發行普通股 |
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投資未實現虧損 |
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淨損失 |
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( |
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2021年9月30日的餘額 |
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( |
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3
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截至2020年9月30日的三個月期間 |
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普通股 |
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其他內容 實繳 |
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累計 |
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累計其他 全面 |
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股票 |
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金額 |
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資本 |
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赤字 |
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收益(虧損) |
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總計 |
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2020年6月30日的餘額 |
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員工股票薪酬 |
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與代扣代繳員工税有關的預扣股份 |
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根據員工股票計劃發行普通股 |
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通過行使認股權證發行普通股 |
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投資未實現虧損 |
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淨損失 |
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2020年9月30日的餘額 |
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截至2020年9月30日的9個月期間 |
|
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普通股 |
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|
其他內容 實繳 |
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|
累計 |
|
|
累計其他 全面 |
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||||||||
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股票 |
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金額 |
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資本 |
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赤字 |
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收入 |
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總計 |
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2019年12月31日的餘額 |
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員工股票薪酬 |
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與代扣代繳員工税有關的預扣股份 |
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根據員工股票計劃發行普通股 |
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通過行使認股權證發行普通股 |
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投資未實現虧損 |
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2020年9月30日的餘額 |
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見財務報表附註。
4
維京治療公司
現金流量表
(單位：千)
(未經審計)
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截至9月30日的9個月， |
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2021 |
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2020 |
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經營活動的現金流 |
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淨損失 |
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調整以調節淨虧損與經營中使用的淨現金 活動 |
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投資溢價攤銷淨額 |
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融資成本攤銷 |
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基於股票的薪酬 |
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使用權資產攤銷 |
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與經營租賃負債相關的利息支出 |
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已實現的投資收益 |
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營業資產和負債變動情況： |
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預付費用和其他流動資產 |
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應計利息，扣除投資到期日收到的利息後的淨額 |
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應付帳款 |
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其他應計負債 |
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租賃責任 |
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用於經營活動的現金淨額 |
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投資活動的現金流 |
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購買投資 |
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投資到期收益 |
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投資活動提供的淨現金 |
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融資活動的現金流 |
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公開募股和融資成本 |
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與代扣代繳員工税有關的代扣代繳股份價值 |
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根據員工購股計劃行使認股權證和期權以及發行股票所得款項 |
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融資活動提供的現金淨額 |
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現金及現金等價物淨增(減) |
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補充披露非現金投融資 三筆交易 |
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未支付的遞延公開發行和其他融資成本 |
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見財務報表附註。
5
維京治療公司
財務報表附註
(未經審計)
1.組織、流動性和管理計劃，重大會計政策彙總
“公司”(The Company)
維京治療公司是特拉華州的一家公司(簡稱“公司”)，是一家臨牀階段的生物製藥公司，專注於開發新陳代謝和內分泌紊亂的新療法。
本公司是根據紐約州的法律註冊成立的。
陳述的基礎
所附財務報表乃根據美國公認會計原則(“GAAP”)編制。所附的截至2021年9月30日的資產負債表、截至2021年9月30日和2020年9月30日的三個月和九個月的營業報表、截至2021年和2020年9月30日的三個月和九個月的股東權益表以及截至2021年和2020年9月30日的九個月的現金流量表均未經審計。該等未經審計的財務報表乃根據美國證券交易委員會(“美國證券交易委員會”)的規則及規定編制，以供中期財務資料之用。因此，它們不包括GAAP要求的完整財務報表的所有信息和腳註。這些財務報表應與本公司於2021年2月17日提交給美國證券交易委員會的Form 10-K年度報告中包含的截至2020年12月31日的經審計財務報表及附註一併閲讀。未經審計的中期財務報表按照與年度財務報表相同的基準編制，管理層認為，它們反映了公平陳述公司截至2021年9月30日的財務狀況、截至2021年和2020年9月30日的三個月和九個月的經營業績、截至2021年和2020年9月30日的三個月和九個月的股東權益表以及截至2021年和2020年9月30日的九個月的現金流量表所需的所有調整(包括正常經常性調整)。本文所包括的2020年12月31日資產負債表來自經審計的財務報表，但它不包括GAAP要求的所有披露或附註，以完成財務報表。
這些財務報表附註中披露的與截至2021年9月30日和2020年9月30日的三個月和九個月相關的財務數據和其他信息未經審計。中期業績並不一定代表一整年的業績。
風險和不確定性
由於新冠肺炎大流行，本公司面臨風險和不確定因素。新冠肺炎疫情對本公司業務的影響程度是高度不確定和難以預測的，因為本公司、其他企業和政府正在採取的應對措施在繼續演變。此外，全球資本市場和經濟也受到新冠肺炎疫情的負面影響，有可能導致當地和/或全球經濟放緩或衰退。世界各地的政策制定者都採取了財政政策行動，以支持醫療保健行業和整個經濟。這些行動的規模和總體效果仍不確定。
此外，該公司的臨牀試驗已經並可能繼續受到新冠肺炎疫情的影響。由於醫院資源針對新冠肺炎大流行的優先順序，臨牀站點啟動和患者登記已經並可能繼續推遲。如果隔離阻礙了患者的行動或中斷了醫療服務，一些患者沒有遵守臨牀試驗方案，另一些患者可能無法遵守臨牀試驗方案。同樣，如果不能招募和留住患者、首席調查人員和現場工作人員，他們作為醫療保健提供者，可能會增加對新冠肺炎的接觸，這可能會對公司的臨牀試驗運營產生不利影響。
新冠肺炎疫情對公司業務的影響的嚴重程度將取決於一系列因素，包括但不限於疫情的持續時間和嚴重程度，以及對公司的服務提供商、供應商、合同研究機構(CRO)和公司的臨牀試驗的影響的程度和嚴重程度，所有這些都是不確定和無法預測的。截至公司財務報表發佈之日，新冠肺炎疫情可能對公司的財務狀況、流動性或經營業績造成多大程度的影響尚不確定。
重新分類
財務報表中前幾年報告的某些金額已重新分類，以符合本年度的列報方式。
6
預算的使用
按照公認會計原則編制財務報表要求管理層作出影響所附財務報表中報告金額的估計和假設。在編制這些財務報表時作出的重大估計與經營租賃和某些承諾的會計有關。實際結果可能與這些估計不同。
現金和現金等價物
自購買之日起，所有到期日在3個月或以下的高流動性投資都被視為現金等價物。
可供出售的投資
可供出售證券按公允價值列賬，未實現損益計入累計其他綜合收益(虧損)。債務證券的攤銷成本根據溢價的攤銷和到期折價的增加進行了調整。溢價的攤銷和折扣的增加計入利息收入。可供出售證券的已實現損益和被判斷為非臨時性的價值下降(如果有的話)計入其他收入(費用)。賣出證券的成本是根據具體的識別方法計算的。歸類為可供出售證券的利息和股息計入利息收入。
信用風險集中
可能使公司面臨集中信用風險的金融工具主要包括現金和現金等價物以及有價證券。該公司在聯邦保險的存款機構的存款超過聯邦保險的限額。管理層認為，由於持有這些存款的存款機構的財務狀況，本公司不會面臨重大的信用風險。此外，該公司還制定了關於已批准投資和投資到期日的指導方針，旨在保持安全性和流動性。
預付臨牀試驗和臨牀前研究費用
預付的臨牀試驗和臨牀前研究費用是公司為臨牀研究機構和其他研究機構進行的未來臨牀試驗和臨牀前研究服務預付的費用。該金額在進行相關的臨牀試驗和臨牀前研究服務時確認為研究和開發費用。
租契
公司在一開始就確定一項安排是否為租約。經營性租賃包括在使用權(“ROU”)資產中，租賃負債包括在公司的資產負債表中。ROU資產代表公司在租賃期內使用標的資產的權利，租賃負債義務代表其支付租賃產生的租賃款項的義務。淨收益資產及負債於開始日期根據租賃期內租賃付款的現值確認。由於本公司的租約通常不提供隱含利率，因此本公司在確定租賃付款現值時，根據開始日期可獲得的信息估計其遞增借款利率。本公司在易於確定的情況下使用隱含利率。ROU資產還包括支付的任何租賃費用，不包括租賃獎勵和租賃直接成本。本公司的租賃條款可能包括在合理確定本公司將行使該選擇權時延長或終止租約的選擇權。租賃費用在租賃期內以直線方式確認。有關更多信息，請參閲註釋4。
遞延融資成本
遞延融資成本是指與公司通過公開或非公開出售公司普通股籌集資金的努力有關的法律、會計和其他直接成本。與公開出售公司普通股相關的成本將推遲到適用的發售完成後，屆時這些成本將重新分類為額外的實收資本，作為收益的減少。與非公開出售公司普通股有關的成本將推遲到適用的發售完成後，屆時這些成本將在適用的購買協議期限內攤銷。
7
收入確認
該公司自成立以來未錄得任何收入。但是，在未來，公司可能會簽訂合作研究和許可協議，根據該協議，公司有資格獲得預付許可費、研究資金、費用報銷、基於事件的或有付款和/或特許權使用費等形式的付款。
2018年1月1日，公司通過了財務會計準則委員會(FASB)會計準則更新號2014-09，與客户簽訂合同的收入以及所有相關修訂(“ASC 606”或“收入標準”)。ASC 606是一個單一的綜合模型，供實體用於核算與客户簽訂的合同所產生的收入，它取代了大多數當前的收入確認指南，包括行業收入確認指南。具體指導。收入標準基於這樣的原則，即實體應確認收入，以描述向客户轉讓商品或服務的金額，其金額應反映實體預期有權獲得的對價，以換取這些商品或服務。為實現這一核心原則，ASC 606規定實體應適用以下步驟：(1)確定與客户的合同，(2)確定合同中的履約義務，(3)確定交易價格，(4)將交易價格分配給合同中的履約義務，以及(5)在實體履行履約義務時確認收入。收入標準還要求額外披露客户合同產生的收入和現金流的性質、金額、時間和不確定性，以及獲得或履行合同的成本。該公司將前瞻性地將ASC 606應用於所有合同。
研發費用
研究和開發的所有費用都在發生的期間內支出。研發成本主要包括支付給CRO和臨牀試驗地點的費用、與員工和顧問相關的費用，其中包括研發人員的工資、福利和基於股票的薪酬、根據與第三方製造機構的協議產生的外部研發費用、設施成本、差旅成本、會費和訂閲費、折舊以及臨牀前研究、臨牀試驗和研發所使用的材料。
該公司根據與代表公司進行和管理臨牀前研究和臨牀試驗的研究機構和CRO簽訂的合同獲得的服務，估算其臨牀前研究和臨牀試驗費用。與臨牀試驗相關的合同在長度上差別很大，可能是基於里程碑或可交付成果的固定金額，可能是基於實際發生的成本的可變金額，以特定限制為上限，也可能是這些要素的組合。該公司根據完成的工作收取服務費，這取決於基於所實現的里程碑、患者登記和其他事件而產生的總成本的估計。本公司的大多數服務提供商都拖欠本公司的發票，如果所開發票的金額與其估計的費用不同，本公司將應計額外費用。這些協議的財務條款因合同而異，可能導致費用和付款不均衡。臨牀前研究和臨牀試驗費用包括：
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支付給CRO、顧問和實驗室與臨牀前研究相關的費用； |
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支付給與臨牀試驗有關的CRO、臨牀試驗場地、研究人員和顧問的費用；以及 |
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支付給合同製造商和服務提供商的費用，涉及用於臨牀前研究和臨牀試驗的活性藥物成分和藥物材料的生產、測試和包裝。 |
其中一些協議下的付款取決於完成的里程碑等因素，包括一定數量的患者登記、站點啟動和臨牀試驗里程碑的完成。到目前為止，該公司還沒有遇到任何需要對其服務費應計項目進行重大調整的事件。如果公司沒有確定它已經開始產生的成本，或者如果它低估或高估了所提供的服務水平或這些服務的成本，它的實際費用可能與它的估計不同，這可能會對其經營業績產生重大影響。隨着估計的明顯變化，公司應計項目的調整被記錄下來。此外，根據其服務提供商向本公司開出的發票金額，本公司還可能將向這些提供商支付的款項記錄為預付費用，這些費用將在未來提供服務時確認為費用。
專利費
與申請和申請專利有關的費用作為已發生的一般和行政費用列支，因為此類費用不能收回。
基於股票的薪酬
本公司一般採用直線法將薪酬成本分攤至每個購股權人所需的服務期(通常為歸屬期間)的報告期，並使用Black-Scholes期權估值模型(“Black-Scholes模型”)估計員工和董事的股票獎勵或限制性股票單位的公允價值。布萊克-斯科爾斯模型要求輸入主觀假設，包括波動性、預期期限和標的普通股的公允價值。
8
在授予之日，以及其他投入中。對於限制性股票和限制性股票單位獎勵，本公司一般採用直線法將補償成本分配到持有人必需的服務期(通常為歸屬期間)的報告期，並使用授予日的公允價值對獎勵進行估值。對於在滿足某些業績條件後授予的限制性股票，公司在有可能滿足業績條件時確認基於股票的薪酬費用。在授予日，公司以上市公司的內在價值或公司普通股在授予日的收盤價來確定授予日的公允價值。當標準被認為有可能達到時，公司記錄基於股票的補償，並在最初確認的期間累計追趕費用，然後在預計將完成業績標準的剩餘期間以直線方式記錄。
就本公司2014年度員工購股計劃(“ESPP”)而言，本公司一般會按購股權於授出日的公允價值確認補償費用，並採用分級歸屬方法將該補償成本分配至相關兩年要約期內的每個購買期。由於ESPP還允許在每個購買期內最多增加一次供款，當員工選擇增加他或她的供款時，公司將此視為會計修改。修改前和修改後的值在修改之日計算，然後在剩餘的採購期間攤銷增量費用。
所得税
該公司採用負債法核算所得税，遞延税項資產和負債是根據財務報告和所得税報告使用的基礎之間的臨時差異確定的。遞延所得税是根據該等暫時性差異預期逆轉時生效的現行税率計提的。如果本公司很可能不會在未來業務中變現遞延税項資產，則會為該等遞延税項資產撥備估值免税額。
FASB會計準則編碼專題740-10所得税澄清了根據公認會計原則在公司財務報表中確認的所得税不確定性的會計處理。所得税頭寸必須達到一個更有可能得到確認的門檻。以前未能達到這一門檻的所得税頭寸將在隨後達到該門檻的第一個財務報告期確認。以前確認的不再達到門檻的税務頭寸將在隨後不再達到門檻的第一個財務報告期間取消確認。
該公司的政策是將任何未確認的税收優惠的應計利息和罰款確認為所得税費用的一個組成部分。
每股普通股淨虧損
每股基本淨虧損的計算方法是，普通股股東應佔淨虧損除以當期已發行普通股的加權平均數，不考慮普通股等價物。每股攤薄淨虧損的計算方法是將普通股股東應佔淨虧損除以使用庫存股方法確定的期間已發行普通股等價物的加權平均數。就本次計算而言，該公司目前沒有任何被視為等值的普通股；因此，其基本每股淨虧損和稀釋後每股淨虧損的計算是相同的。
下表列出了每股普通股的基本淨虧損和攤薄淨虧損的計算方法(單位為千，不包括每股和每股數據)：
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截至9月30日的三個月， |
截至9月30日的9個月， |
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2021 |
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2020 |
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2021 |
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2020 |
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分子： |
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普通股股東應佔淨虧損 |
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加權平均已發行普通股 |
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減去：可回購的加權平均股票 |
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每股基本淨虧損和稀釋後淨虧損的分母 |
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每股淨虧損： |
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基本的和稀釋的 |
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9
由於具有反攤薄作用而不計入每股攤薄淨虧損計算的潛在攤薄證券如下(普通股等值股份)：
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截至9月30日， |
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2021 |
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2020 |
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普通股認股權證 |
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限制性股票單位 |
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可回購的普通股 |
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普通股期權 |
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細分市場
本公司僅在
2.有價證券投資
公司的投資策略以保本為重點。本公司投資於符合本公司投資政策中概述的信用質量標準的工具。這項政策還限制了任何一種發行或類型的票據的信用風險敞口。截至2021年9月30日和2020年12月31日，本公司投資於政府貨幣市場基金、存單、商業票據、公司債務證券和政府債務證券。有幾個
截至2021年9月30日，分類為可供出售的投資包括以下內容(以千計)：
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截至2021年9月30日 |
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攤銷 成本 |
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毛收入 未實現 漲幅：(1) |
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毛收入 未實現 虧損增加。(1) |
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集料 估計數 公允價值 |
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存單 (2) |
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商業票據 (2) |
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公司債務證券市場：(2) |
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( |
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政府債務證券市場。(2) |
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(1) |
可供出售證券的未實現損益計入綜合損失。在2021年9月30日，有 |
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(2) |
在2021年9月30日， |
10
截至2020年12月31日，歸類為可供出售的投資包括以下內容(以千計)：
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截至2020年12月31日 |
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攤銷 成本 |
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毛收入 未實現 漲幅：(1) |
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毛收入 未實現 虧損增加。(1) |
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集料 估計數 公允價值 |
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商業票據市場：(2) |
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公司債務證券市場：(2) |
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政府債務證券市場。(2) |
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( |
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(1) |
可供出售證券的未實現損益計入綜合損失。在2020年12月31日，有 |
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(2) |
在2020年12月31日， |
3.金融工具的公允價值
該公司的金融工具包括現金和現金等價物、投資和應付帳款。由於這些工具的短期到期日，所附資產負債表中報告的現金和現金等價物以及應付賬款的賬面價值接近公允價值。公允價值計量按以下三種類別之一進行分類和披露：
1級-相同資產或負債在活躍市場的報價。
2級-1級以外可直接或間接觀察到的輸入，如類似資產或負債的報價；不活躍市場的報價；或其他可觀察到或可由資產或負債的整個期限的可觀察市場數據所證實的輸入。(B)直接或間接可觀察到的其他輸入，如類似資產或負債的報價；非活躍市場的報價；或基本上整個資產或負債的可觀察到的市場數據所證實的其他輸入。
3級-難以觀察到的投入，很少或沒有市場活動支持，並且對資產或負債的公允價值具有重大意義。
截至2021年9月30日和2020年12月31日，該公司所有采用公允價值計量的金融資產均使用可觀察到的投入進行估值。該公司以一級投入為基礎估值的金融資產由貨幣市場基金組成。該公司以二級投入為基礎估值的金融資產包括存單、商業票據、公司債務證券和政府債務證券，這些證券包括對高評級投資級公司的投資。
公司的投資策略以保本為重點。本公司投資於符合本公司投資政策中概述的信用質量標準的工具。這項政策還限制了任何一種發行或類型的票據的信用風險敞口。截至2021年9月30日，該公司投資於政府貨幣市場基金、存單、商業票據、公司債務證券和政府債務證券。
11
該公司金融工具的公允價值如下(以千計)：
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2021年9月30日的公允價值計量 |
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總計 |
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1級 |
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2級 |
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3級 |
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按公允價值列賬的金融資產： |
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現金等價物： |
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政府貨幣市場基金 |
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短期投資 |
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存單 |
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可供出售的商業票據 |
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可供出售的公司債務證券 |
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可供出售的政府債務證券 |
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金融資產總額 |
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2020年12月31日的公允價值計量 |
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總計 |
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1級 |
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2級 |
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3級 |
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按公允價值列賬的金融資產： |
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現金等價物： |
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政府貨幣市場基金 |
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短期投資 |
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商業票據，可供出售 |
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可供出售的公司債務證券 |
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可供出售的政府債務證券 |
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金融資產總額 |
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$ |
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$ |
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4. 經營租賃-ROU資產和租賃負債義務
公司只有
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9月30日， |
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十二月三十一日， |
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2021 |
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2020 |
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使用權資產 |
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$ |
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租賃責任義務，流動 |
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租賃責任義務，減去流動部分 |
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$ |
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總租賃責任義務 |
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加權平均剩餘租期 |
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加權平均貼現率 |
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% |
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% |
在截至2021年9月30日的三個月和九個月內，公司確認了$
在截至2020年9月30日的三個月和九個月內，公司確認了
12
在截至2021年9月30日的剩餘租賃期內，公司ROU資產未來的最低租金大致如下(以千計)：
|
2021年剩餘時間 |
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$ |
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2022 |
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最低租賃付款總額 |
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$ |
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減去：代表利息的金額 |
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$ |
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) |
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總租賃責任義務 |
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$ |
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5.股東權益
優先股
本公司獲授權發行最多
普通股
本公司獲授權發行最多
2014年2月，本公司與其創始人之一訂立購股協議。該協議規定購買
公司確定未確認費用的公允價值為#美元。
於2017年9月28日，本公司與林肯公園資本基金有限責任公司(“林肯公園資本基金”)訂立購買協議，據此，本公司於2017年9月29日將本公司出售予林肯公園資本基金有限公司(“林肯公園資本基金”)
於二零一七年九月二十八日，本公司亦與LPC訂立購買協議(“承諾購買協議”)及登記權協議，據此，本公司有權向LPC出售最多$。
13
本公司普通股股份收購價選擇出售根據承諾購買協議向LPC支付將會是以“承諾購買協議”規定的普通股購買時的市場價格為基礎。除了如上所述的定期購買外，本公司可能也指示LPC購買額外的金額作為加速購買或作為額外購買，如果普通股的收盤價不低於承諾購買協議中規定的某些門檻價格。在任何情況下，公司不得根據承諾購買協議將其普通股股份出售給LPC，如果這會導致LPC實益擁有超過
於2019年8月1日，本公司與本公司訂立場外股票發售銷售協議(“2019年自動櫃員機協議”)Stifel，Nicolaus&Company，Inc.和Oppenheimer&Co.Inc.(統稱為“代理人”)，據此，本公司可不時透過或向2019年代理人以銷售代理或委託人(“2019年自動櫃員機發售”)的身份，發售總髮行價最高可達$的普通股股份(“2019年自動櫃員機發售”)。
2021年7月28日，公司向美國證券交易委員會提交了S-3表格通用貨架登記表(文件第333-258231號)，或2021年貨架登記表。2021年貨架註冊聲明最初為公司提供了最高可達$
於2021年7月28日，本公司與Stifel、Nicolaus&Company、InCorporation、Truist Securities，Inc.及H.C.Wainwright&Co.LLC(統稱為“2021年代理人”)訂立市場股權發售銷售協議(或2021年自動櫃員機發售協議)，根據該協議，本公司可不時透過或向2021年代理人提供及出售本公司股份，作為銷售代理或委託人(“2021年自動櫃員機發售”)。
2020年3月17日，公司董事會批准了一項股票回購計劃，根據該計劃，公司可以購買至多$
在截至2021年9月30日和2020年9月30日的三個月內，本公司發行了
6.股票薪酬
2014年計劃。本公司2014年股權激勵計劃(“2014計劃”)規定，本公司董事會薪酬委員會(“薪酬委員會”)可根據2014計劃向參與者授予或發行股票期權、股票增值權、限制性股票、限制性股票單位和非限制性股票、遞延股份單位、業績和現金結算獎勵以及股息等值權利。
14
ESPP。最初，總共有
公司一般採用直線法將補償成本分配到每個受購人所需的服務期(通常為授權期)的報告期，並使用Black-Scholes期權估值模型估計員工和董事的股票獎勵或限制性股票單位的公允價值。Black-Scholes模型要求輸入主觀假設，包括波動性、預期期限和授予日標的普通股的公允價值，以及其他輸入。對於限制性股票和限制性股票單位獎勵，本公司一般採用直線法將補償成本分配到持有人必需的服務期(通常為歸屬期間)的報告期，並使用授予日的公允價值對獎勵進行估值。對於在滿足某些業績條件後授予的限制性股票，公司在有可能滿足業績條件時確認基於股票的薪酬費用。在授予日，作為一家上市公司，公司使用其普通股在授予日的內在價值或收盤價來確定授予日的公允價值。當標準被認為有可能達到時，公司記錄基於股票的補償，並在最初確認的期間累計追趕費用，然後在預計將完成業績標準的剩餘期間以直線方式記錄。
就特別提款權而言，本公司一般會確認於授出日按購股權公平價值計算的補償費用，並採用分級歸屬方法將補償成本分配至相關兩年要約期內的每個購買期。由於ESPP還允許在每個購買期內最多增加一次繳費，因此，當員工選擇增加他們的繳費時，公司將此視為會計修改。修改前和修改後的值在修改之日計算，然後在剩餘的採購期間攤銷增量費用。
15
在截至2021年9月30日和2020年9月30日的三個月和九個月期間，公司確認了以下基於股票的薪酬支出(以千計)：
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截至9月30日的三個月， |
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截至9月30日的9個月， |
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2021 |
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2020 |
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2021 |
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2020 |
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按獎勵類型劃分的股票薪酬費用： |
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股票期權 |
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限制性股票和限制性股票單位 |
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員工購股計劃 |
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包括基於股票的薪酬費用總額 費用減少 |
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按行項目列出的基於庫存的薪酬費用： |
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研發費用 |
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一般和行政費用 |
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包括基於股票的薪酬費用總額 費用減少 |
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$ |
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$ |
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$ |
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下表列出了該公司未確認的基於股票的補償費用，扣除估計的沒收金額，按獎勵類型和預計確認該費用的加權平均期間(千年除外)列出：
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截至2021年9月30日 |
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無法識別 費用， 淨額，淨額 估計數 沒收 |
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加權的- 平均值 識別 期間 (以年為單位) |
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獎勵類型： |
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股票期權 |
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限制性股票和限制性股票單位 |
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下表為截至2021年9月30日的9個月限售股活動摘要：
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限售股股份 |
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加權的- 平均值 授予日期 公允價值 |
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未歸屬於2020年12月31日 |
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授與 |
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$ |
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既得 |
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沒收 |
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$ |
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未歸屬於2021年9月30日 |
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$ |
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下表彙總了截至2021年9月30日的9個月的限制性股票單位活動：
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受限制性股票單位限制的股份 |
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加權的- 平均值 授予日期 價值 |
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未歸屬於2020年12月31日 |
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$ |
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授與 |
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$ |
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既得 |
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) |
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$ |
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沒收 |
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( |
) |
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$ |
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未歸屬於2021年9月30日 |
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$ |
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2019年1月，本公司發佈
16
2020年1月，本公司發佈
2021年1月，本公司發佈
下表彙總了截至2021年9月30日的9個月的股票期權活動：
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|
受股票期權約束的股票 |
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加權的- 平均值 鍛鍊 價格 |
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加權的- 平均值 剩餘 合同 期限(以年為單位) |
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聚合內在價值 |
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2020年12月31日未償還期權 |
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授與 |
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練習 |
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( |
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取消 |
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2021年9月30日未償還期權 |
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$ |
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2021年9月30日可行使的期權 |
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公司收到了$
授予員工的股票期權的補償成本基於估計授予日期的公允價值，並在適用期權的歸屬期間按比例確認。於截至二零二一年九月三十日止九個月內，授予僱員之購股權之每股加權平均公允價值估計為$。
由於確認的基於股票的薪酬費用是基於最終預期授予的期權，
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截至2021年9月30日的9個月 |
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預期波動率 |
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% |
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預期期限(以年為單位) |
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無風險利率 |
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預期股息收益率 |
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% |
17
預期的波動性。用於評估股票期權授予價值的預期波動率是基於一組類似公司的波動性，這些公司的股價是公開的。同業集團是在製藥和生物技術行業的公司基礎上發展起來的，與該公司處於類似的發展階段。
預期期限。該公司選擇使用“普通”期權的“簡化”方法來評估股票期權授予的價值。在這種方法下，加權平均預期壽命被假定為期權的歸屬期限和合同期限的平均值。
無風險利率。無風險利率假設是以零息美國國庫券為基礎的，這些票據的條款與公司股票期權授予的預期期限一致。
預期股息收益率。該公司從未宣佈或支付任何現金股利，目前也不打算在可預見的未來支付現金股息。
沒收計入實際發生的沒收。
由於本公司截至2021年9月30日有淨營業虧損結轉，
7.手令
2016年4月13日，根據包銷公開發行(“2016年4月發行”)，本公司出售
2016年4月13日，根據與Ligand簽訂貸款和擔保協議製藥公司(“Ligand”)，該公司向Ligand發出認股權證要購買最多
於二零一七年六月十四日，本公司與若干認可投資者(“買方”)訂立證券購買協議，據此，本公司出售合共
18
8.承擔及或有事項
於2018年5月25日，本公司與Kilroy Realty，L.P.訂立寫字樓租賃(“租賃”)。
租約開始於
本租約為本公司提供延長租期一段時間的選擇權。
房租費用是$
根據租約，未來的最低付款如下(單位：千):
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截至2021年9月30日： |
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2021 |
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2022 |
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最低租賃付款總額 |
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9.後續活動
公司已經評估了截至向美國證券交易委員會提交本10-Q季度報告之日之前的所有後續事件，以確保本報告包括對截至2021年9月30日的財務報表中已確認的事件以及2021年9月30日之後發生但未在財務報表中確認的事件的適當披露。本公司已確定，並無任何後續事項需要在財務報表中確認、調整或披露。
19
|
第二項。 |
管理層對財務狀況和經營成果的探討與分析 |
本Form 10-Q季度報告包含“前瞻性聲明”，定義見1933年“證券法”(經修訂)第27A節和“1934年證券交易法”(經修訂)第21E節，涉及風險和不確定性，以及假設，如果這些假設從未實現或被證明是錯誤的，可能會導致我們的結果與這些前瞻性聲明明示或暗示的結果大不相同。此類前瞻性陳述包括對我們的費用、未來收入、資本需求和額外融資需求的估計；有關我們開發、獲得候選藥物併成功完成臨牀試驗和臨牀前研究的能力的陳述；有關新產品候選的陳述；與我們的研究和開發活動相關的風險和不確定性，包括我們的臨牀試驗和臨牀前研究；我們對候選藥物的潛在市場規模和患者羣體規模的預期(如果被批准用於商業用途)，以及我們為這些市場服務的能力；有關我們維持和建立合作或獲得更多資金的能力的陳述。有關與我們的競爭對手和我們的行業有關的發展和預測的陳述，以及與歷史事實或任何前述假設無關的其他事項的陳述。這些陳述通常通過使用諸如“預期”、“相信”、“繼續”、“可能”、“估計”、“預期”、“打算”、“可能”或“將”等詞語來識別, “這些術語的否定版本以及類似的表達或變體。這些陳述是基於我們管理層的信念和假設，基於管理層目前掌握的信息。此類前瞻性陳述會受到風險、不確定性和其他因素的影響，這些風險、不確定性和其他因素可能會導致實際結果和某些事件的時間與此類前瞻性陳述明示或暗示的未來結果大不相同。可能導致或導致此類差異的因素包括但不限於以下確定的因素，以及本季度報告中其他地方的Form 10-Q和我們提交給美國證券交易委員會(美國證券交易委員會)的其他文件中標題為“風險因素”一節中討論的那些因素。此外，此類前瞻性陳述僅涉及截至本季度報告10-Q表格的日期。我們沒有義務更新任何前瞻性陳述，以反映此類陳述發表之日之後發生的事件或情況。
概述
我們是一家臨牀階段的生物製藥公司，專注於開發新奇、一流或一流的代謝和內分泌疾病治療方法。
我們主要臨牀計劃的候選藥物VK2809是一種口服的、組織和受體亞型選擇性的甲狀腺激素受體β激動劑，或TRü。2019年11月，我們啟動了Voyage研究，這是VK2809在活檢證實的非酒精性脂肪性肝炎(NASH)患者中的2b期臨牀試驗。
SAVAGE研究是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的多中心試驗，旨在評估VK2809對經活檢證實的F1至F3期NASH和纖維化患者的有效性、安全性和耐受性。這項研究的目標是招募五個治療部門的大約340名患者。這項研究的主要終點將評估與安慰劑相比，服用VK2809的受試者從基線到第12週期間，通過核磁共振成像、質子密度脂肪分數(MRI-PDFF)評估的肝臟脂肪含量的相對變化。次要目標包括在給藥52周後通過肝活檢評估組織學變化。
VK2809已經在8項已完成的臨牀研究中進行了評估，這些研究招募了300多名受試者。在這些已完成的研究中，在接受VK2809治療的受試者中沒有觀察到嚴重的不良事件或SAE，總體耐受性仍然令人鼓舞。此外，該化合物已在長達12個月的慢性毒性研究中進行了評估。
我們還在開發VK0214，這也是一種口服的組織和受體亞型選擇性激動劑TRü，用於治療X連鎖腎上腺腦白質營養不良(X-ALD)，X-ALD是一種罕見的X連鎖遺傳性神經疾病，其特徵是大腦和神經細胞周圍的保護屏障崩潰。這種疾病目前還沒有得到批准的治療方法，它是由超長鏈脂肪酸過氧化物酶體轉運體(VLCFA)基因突變引起的，這種基因被稱為ABCD1。因此，轉運蛋白功能受損，患者無法有效代謝VLCFA。已知TR？受體調節另一種VLCFA轉運蛋白ABCD2的表達。各種臨牀前模型已經證明ABCD2的高表達可以導致VLCFA代謝的正常化。初步數據表明，VK0214在體外模型中刺激ABCD2的表達，在X-ALD的體內模型中降低VLCFA水平。
2020年9月，我們啟動了VK0214在健康患者中的隨機、雙盲、安慰劑對照的1期單一上升劑量(SAD)和多個上升劑量(MAD)的臨牀試驗。本研究的主要目的是評價VK0214口服最長14天的安全性和耐受性，其次是評價VK0214在單次和多次口服後的藥代動力學。2021年6月，我們公佈了研究結果。研究的第一部分評估了單劑VK0214；在研究的第二部分，受試者連續14天每天服用一次VK0214。在研究的兩個部分中，隨後的隊列都先後接受了更高的VK0214劑量。
20
VK0214在這項研究中評估的所有劑量都被證明是安全的，耐受性良好。沒有嚴重不良事件的報道，也沒有觀察到生命體徵、胃腸道反應、心血管測量或體檢方面的治療或與劑量相關的趨勢。VK0214顯示出劑量依賴的暴露，在多次服用後沒有積累的證據，半衰期與預期的每日一次給藥方案一致。
雖然這項研究的主要目標是評估安全性和耐受性，但實驗室評估包括一個脂質小組，以確定暴露於VK0214後的潛在藥效學效應。結果顯示，服用VK0214的受試者在接受所有劑量的VK0214治療14天后，低密度脂蛋白膽固醇(LDL-C)、甘油三酯和載脂蛋白B都出現了下降。儘管這項研究無法證明實驗室評估的統計學意義，但許多觀察到的血脂下降達到了統計學意義。
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VK0214治療14天后血脂標誌物的變化 |
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安慰劑1 (n=11) |
5毫克 (n=6) |
10毫克 (n=6) |
25毫克 (n=6) |
50毫克 (n=6) |
75毫克 (n=6) |
100毫克 (n=6) |
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低密度脂蛋白-C |
3.8% |
-0.7% |
-12.5%* |
-21.4%** |
-19.5%** |
-19.1%*** |
-18.9%** |
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甘油三酯 |
4.9% |
-6.7% |
-19.5%* |
-1.7% |
-36.8%** |
-45.0%*** |
-39.1%** |
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載脂蛋白B |
4.4% |
-5.7% |
-12.5%** |
-23.3%*** |
-24.0%*** |
-28.3%*** |
-28.2%*** |
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(1)排除一名安慰劑受試者，原因是甘油三酯值異常(>SD的7倍)。*p |
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2021年6月，我們啟動了VK0214在X-ALD患者中的1b期臨牀試驗。1b期試驗是一項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照研究，針對患有X-ALD形式的腎上腺脊髓神經病(AMN)的成年男性患者。該研究最初的目標是三個隊列的登記：安慰劑、VK0214每天20毫克和VK0214每天40毫克。在對初步安全性、耐受性和藥代動力學數據進行盲法審查之前，可能會繼續進行額外的劑量隊列研究。
這項研究的主要目標是評估VK0214在28天的服藥期內每日一次的安全性和耐受性，並評估VK0214在降低AMN患者血漿VLCFAs水平方面的有效性。次要目標包括評估VK0214在該人羣中服藥28天后的藥代動力學和藥效學。
其他臨牀計劃包括VK5211，一種口服的非甾體選擇性雄激素受體調節劑，或SARM。2017年11月，我們宣佈了對108名從非選擇性髖部骨折手術中康復的患者進行的第二階段概念驗證臨牀試驗的正面頂線結果。最重要的數據顯示，試驗達到了它的主要終點，與安慰劑相比，VK5211治療後瘦體重和頭部的增加在統計學上具有顯著的劑量依賴性增加。這項研究還實現了某些次級終點，顯示與安慰劑相比，所有劑量的VK5211的闌尾瘦身質量和總瘦身質量在統計上都有顯著增加。VK5211在這項研究中顯示出令人鼓舞的安全性和耐受性，沒有藥物相關的SAE報告。我們的目的是在進行更多的臨牀研究之前，繼續尋求合作或許可的機會。
我們於2012年9月24日根據特拉華州的法律註冊成立。自我們成立以來，我們一直致力於進行與我們的VK2809、VK0214和VK5211項目相關的某些臨牀試驗和臨牀前研究，並努力籌集資金和建設基礎設施。根據與Ligand製藥公司(Ligand PharmPharmticals Inc.，簡稱Ligand)的獨家許可協議，我們獲得了VK2809、VK0214和VK5211項目以及某些其他資產的全球獨家使用權。本許可協議的條款在我們於2014年5月21日與Ligand簽訂的經修訂的主許可協議或主許可協議中有詳細説明。主許可協議的摘要可在我們於2021年2月17日提交給美國證券交易委員會的Form 10-K年度報告的第I部分“項目1.業務”下的“與Ligand的協議-主許可協議”的標題下找到。
新冠肺炎大流行給我們帶來了風險和不確定性。新冠肺炎疫情對我們業務的影響程度高度不確定和難以預測，因為我們、其他企業和政府正在採取的應對措施正在繼續演變。此外，全球資本市場和經濟也受到新冠肺炎疫情的負面影響，有可能導致當地和/或全球經濟放緩或衰退。世界各地的政策制定者都採取了財政政策行動，以支持醫療保健行業和整個經濟。這些行動的規模和總體效果仍不確定。
此外，我們的臨牀試驗已經並可能繼續受到新冠肺炎大流行的影響。由於醫院資源針對新冠肺炎大流行的優先順序，臨牀站點啟動和患者登記已經並可能繼續推遲。如果隔離阻礙患者流動或中斷醫療服務，一些患者無法遵守臨牀試驗方案，另一些患者可能無法遵守臨牀試驗方案。同樣，任何無法招募和留住病人和
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首席調查人員和現場工作人員，作為醫療保健提供者，可能已經增加了對新冠肺炎的接觸，可能會對我們的臨牀試驗運營產生不利影響。
新冠肺炎大流行對我們業務的影響的嚴重程度將取決於許多因素，包括但不限於疫情的持續時間和嚴重程度，以及對服務提供商、供應商、合同研究機構或CRO和我們的臨牀試驗產生影響的程度和嚴重程度，所有這些都是不確定和無法預測的，以及疫苗的推出時間、推出和供應情況以及有效性，以及普通民眾接種疫苗的意願。截至我們的財務報表發佈之日，新冠肺炎疫情可能在多大程度上對我們的財務狀況、流動性或經營結果造成實質性影響仍不確定。
財務運營概述
收入
到目前為止，我們還沒有產生任何收入。我們預計不會從我們開發的任何候選藥物中獲得任何收入，除非我們獲得監管部門的批准，並將我們的候選藥物商業化，或者與第三方達成合作協議。
研發費用
在截至2020年12月31日的年度內，我們收取了3,190萬美元的研發費用，主要與我們繼續進行VK2809階段2b航次臨牀試驗以及在健康患者中準備和啟動VK0214第一階段SAD和MAD研究有關。在截至2021年9月30日的9個月中，我們收取了3510萬美元的研發費用，主要與我們努力繼續進行VK2809 2b期航程臨牀試驗，完成我們的VK0214第1期SAD和MAD臨牀試驗，以及準備和啟動我們的VK0214在X-ALD患者中的1b期臨牀試驗有關。WE預計我們正在進行的研究和開發費用將包括為開發我們的候選藥物而產生的成本，包括但不限於：
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與僱員和顧問有關的費用，包括薪金、福利和股票薪酬，以及某些顧問費和差旅費； |
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根據與調查地點和CRO的協議發生的費用，他們將代表我們進行相當大一部分的研發活動，包括在NASH和X-ALD的研究； |
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支付給第三方製造商，他們將生產我們的活性藥物成分和成品； |
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向第三方支付的使用其知識產權的許可費；以及 |
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設施、折舊和其他已分配費用，包括設施和設備的租金和維護、租賃改進折舊、設備和實驗室及其他用品的直接和已分配費用。 |
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我們承擔所有的研發費用。
進行必要的臨牀研究以獲得監管部門批准的過程既昂貴又耗時，我們候選藥物的成功開發也非常不確定。我們未來的研究和開發費用將取決於我們每個候選藥物的臨牀成功，以及對這些候選藥物的商業潛力的持續評估。此外，我們不能肯定地預測哪些候選藥物可能會受到未來的合作、何時(如果有的話)會得到這樣的安排，以及這樣的安排會在多大程度上影響我們的發展計劃和資金需求。隨着我們繼續努力推進我們的VK2809和VK0214計劃，並尋求推進我們的其他計劃，我們預計未來將產生更多的研發費用。
一般和行政費用
由於我們僱傭了額外的員工，發放了額外的股權獎勵，導致基於股票的薪酬支出增加，實施了某些提高效率的制度，併產生了與上市公司運營相關的保險、法律和會計方面的額外成本，因此我們的一般和行政費用總體上比去年同期有所增加。我們預計未來我們的一般和行政費用將繼續增加，以支持我們預期的研發活動增長，包括增加的工資和其他相關成本、基於股票的薪酬以及高管、財務、會計和業務發展職能的諮詢費。我們還預計，由於與上市公司相關的額外成本，一般和行政費用將增加，包括與遵守規則和
22
美國證券交易委員會和納斯達克股票市場有限責任公司的監管，額外的保險費，投資者關係活動和其他行政和專業服務。其他重大成本預計將包括與專利和公司事務有關的法律費用、研究和開發費用中未包括的設施成本以及會計和其他諮詢服務的費用。
其他收入(費用)
其他收入(費用)包括從我們的現金、現金等價物和短期投資中賺取的利息收入。
規模較小的報告公司和非加速文件服務器
在2020年12月31日之前，我們被認為是證券法規則所指的“新興成長型公司”，我們利用了適用於非新興成長型公司的上市公司的各種報告要求的某些豁免。例如，作為一家新興的成長型公司，我們不需要按照修訂後的2002年薩班斯-奧克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)第404(B)節的要求，在我們的10-K表格年度報告中提供關於我們財務報告內部控制的審計師證明報告。從2020年12月31日起，我們不再是一家新興的成長型公司，因為2020年12月31日是我們首次公開募股(IPO)完成五週年後本財年的最後一天。2020年3月，美國證券交易委員會發布了最終規則，修改了加速申請者和大型加速申請者的定義。此外，這些最終規則還從這些加速和大型加速申請者的定義中排除了有資格成為較小報告公司和非加速申請者的發行人。由於我們在2020年6月30日的公開流通股不到7億美元，年收入不到1億美元，自2021年1月1日以來，我們一直被認為是一家規模較小的報告公司和非加速申報公司。作為一家非加速申報機構，根據這些新規則，我們沒有必要按照修訂後的2002年薩班斯-奧克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)第404(B)節的要求，在我們的10-K表格年度報告中提供關於我們財務報告內部控制的審計師證明報告。此外，作為一家較小的報告公司，我們有能力根據較小的報告公司規則利用幾項“按比例披露”的安排。我們重新評估了截至2021年6月30日的公開流通股, 由於它不到7億美元，我們的年收入不到1億美元，我們決定至少在2022年12月31日之前，我們將繼續作為一家規模較小的報告公司和非加速申報公司。截至2022年6月30日，我們將需要重新評估，在截至2022年12月31日的財年之後，我們是否仍有資格作為一家規模較小的報告公司和非加速申請者提交申請。
關鍵會計政策和估算
我們管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析是以我們的財務報表為基礎的，這些報表是根據美國公認的會計原則編制的。編制這些財務報表需要我們作出估計和假設，這些估計和假設會影響財務報表日期的已報告資產和負債額、或有資產和負債的披露，以及報告期內已報告的收入和費用。在持續的基礎上，我們評估與臨牀前、非臨牀和臨牀開發成本以及藥物製造成本相關的估計和判斷。我們根據歷史經驗和我們認為在當時情況下合理的各種其他因素作出估計，這些因素的結果構成對資產和負債的賬面價值作出判斷的基礎，而這些資產和負債的賬面價值從其他來源看起來並不明顯。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計不同。
我們的重要會計政策在我們財務報表的附註1和附註3中有更全面的描述，這些附註包括在本季度報告的第I部分，即Form 10-Q中的第1項。
經營成果
截至2021年9月30日和2020年9月30日的三個月比較
研發費用
下表彙總了截至2021年9月30日和2020年9月的三個月的研發費用(除%變化外，以千為單位)。
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截至9月30日的三個月， |
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$ 變化 |
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% 變化 |
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2021 |
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2020 |
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研發費用 |
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$ |
10,795 |
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$ |
7,116 |
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$ |
3,679 |
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51.7 |
% |
23
與2020年同期相比，截至2021年9月30日的三個月研發費用增加，主要是因為與我們的候選藥物生產相關的費用增加了150萬美元，臨牀研究增加了110萬美元，臨牀前研究增加了100萬美元，與第三方顧問相關的費用增加了16.3萬美元，但工資和福利減少了11.8萬美元，股票薪酬增加了5.1萬美元，部分抵消了這一增長。
一般和行政費用
下表彙總了截至2021年9月30日和2020年9月的三個月的一般和行政費用(除%變化外，以千為單位)。
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截至9月30日的三個月， |
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$ 變化 |
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% 變化 |
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2021 |
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2020 |
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一般和行政費用 |
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$ |
2,608 |
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$ |
2,727 |
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$ |
(119 |
) |
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(4.4 |
)% |
與2020年同期相比，截至2021年9月30日的三個月一般和行政費用減少的主要原因是與工資和福利有關的費用減少27.2萬美元，但與股票薪酬增加7.3萬美元、保險增加4.4萬美元和法律服務增加3.3萬美元部分抵消。
其他收入(費用)
下表彙總了截至2021年9月30日和2020年9月的三個月的其他收入(費用)(單位為千，不包括%的變化)。
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截至9月30日的三個月， |
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$ 變化 |
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% 變化 |
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2021 |
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2020 |
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其他收入(費用) |
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$ |
160 |
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$ |
555 |
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$ |
(395 |
) |
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(71.2 |
)% |
-在截至2021年9月30日的三個月中確認的其他收入(費用)主要包括17.5萬美元的利息收入，部分被與某些融資成本攤銷有關的1.5萬美元的費用所抵消。在截至2020年9月30日的三個月中確認的其他收入(支出)主要包括576,000美元的利息收入，部分被與某些融資成本攤銷有關的20,000美元支出所抵消。
截至2021年9月30日和2020年9月30日的9個月的比較
研發費用
下表彙總了截至2021年9月30日和2020年9月30日的9個月的研發費用(除%變化外，以千為單位)。
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截至9月30日的9個月， |
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$ 變化 |
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% 變化 |
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2021 |
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2020 |
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研發費用 |
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$ |
35,134 |
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$ |
22,882 |
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$ |
12,252 |
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53.5 |
% |
與2020年同期相比，截至2021年9月30日的9個月研發費用增加，主要是因為與我們的臨牀研究相關的費用增加了740萬美元，臨牀前研究增加了280萬美元，為我們的候選藥物製造增加了200萬美元，第三方顧問增加了173,000美元，基於股票的薪酬增加了10.9萬美元，但工資和福利減少了166,000美元，部分抵消了這一增長。
一般和行政費用
下表彙總了截至2021年9月30日和2020年9個月的9個月的一般和行政費用(除%變化外，以千為單位)。
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截至9月30日的9個月， |
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$ 變化 |
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% 變化 |
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2021 |
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2020 |
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一般和行政費用 |
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$ |
8,038 |
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$ |
8,514 |
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|
$ |
(476 |
) |
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(5.6 |
)% |
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與2020年同期相比，截至2021年9月30日的9個月一般和行政費用減少，主要原因是與薪金和福利有關的費用減少467,000美元，基於股票的薪酬減少217,000美元，法律服務費用減少42,000美元，但與保險有關的費用增加133,000美元，專業費用增加94,000美元，第三方顧問提供的服務減少67,000美元，部分抵消了這一減少額。
其他收入(費用)
下表彙總了截至2021年9月30日和2020年9月30日的9個月的其他收入(費用)(單位為千，不包括%的變化)。
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截至9月30日的9個月， |
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$ 變化 |
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% 變化 |
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2021 |
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2020 |
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其他收入(費用) |
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$ |
538 |
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|
$ |
2,849 |
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$ |
(2,311 |
) |
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(81.1 |
)% |
截至2021年9月30日的9個月確認的其他收入(支出)主要包括594,000美元的利息收入，部分被與某些融資成本攤銷有關的6,000美元支出所抵消。在截至2020年9月30日的9個月中確認的其他收入(費用)主要包括290萬美元的利息收入，部分被與某些融資成本攤銷有關的8.5萬美元的費用所抵消。
流動性與資本資源
我們的運營出現了虧損和負現金流，自成立以來沒有產生任何收入。截至2021年9月30日，我們擁有現金、現金等價物和短期投資2.161億美元。因此，我們相信我們的現金、現金等價物和短期投資將足以為我們的運營提供資金，至少持續到2022年12月31日，也就是我們提交本10-Q表格之日之後的一年多。
我們現金的主要用途是為運營費用提供資金，到目前為止，這些費用包括從Ligand獲得知識產權許可的成本，與進一步開發VK2809、VK0214和VK5211相關的某些研發費用，以及一般和行政費用。由於我們到目前為止還沒有產生任何收入，我們自成立以來就出現了運營虧損。用於為運營費用提供資金的現金受到這些費用支付時間的影響，這反映在我們的未付應付賬款和應計費用的變化中。
2018年7月11日，我們向美國證券交易委員會備案了S-3表(檔號333-226133)的通用貨架登記表，或2018年的《貨架登記表》。2018年貨架登記聲明最初為我們提供了高達4.5億美元的證券，包括2018年貨架登記聲明中描述的股票、債務和其他證券。2018年7月19日，美國證券交易委員會宣佈2018年《貨架登記聲明》生效並於2021年7月19日到期。*根據2018年貨架註冊聲明，我們可以根據市場狀況和我們的資本需求，不時並通過一種或多種分銷方式提供額外的證券。
2019年8月1日，我們與以下公司簽訂了市場股權發行銷售協議，即2019年自動取款機協議Stifel，Nicolaus&Company，Inc.和Oppenheimer&Co.Inc.，或代理，據此，我們可以不時通過或出售給2019年代理，作為銷售代理或委託人，或2019年自動櫃員機發售，我們普通股的總髮行價高達7500萬美元的普通股，或2019年自動櫃員機股票。2019年ATM機發行中提供和出售的任何2019年ATM股都將根據2018年貨架註冊聲明和與2019年8月1日發行的2019年ATM機相關的424(B)招股説明書附錄發行。2018年《貨架登記聲明》已於2021年7月19日到期。從2019年自動取款機協議開始到2019年7月28日(2019年自動取款機協議終止之日)，我們的普通股沒有出售。
2021年7月28日，我們向美國證券交易委員會提交了S-3通用書架登記表(檔號為第333-258231號)，即2021年書架登記書。2021年貨架註冊聲明最初為我們提供了高達6.0億美元的證券，包括股票、債務和2021年貨架註冊聲明中描述的其他證券。2021年8月11日，美國證券交易委員會宣佈《2021年貨架登記聲明》生效，該聲明將於2024年8月11日到期。根據2021年貨架註冊聲明，我們可能會根據市場狀況和我們的資本需求，不時並通過一種或多種分銷方式提供額外的證券。
2021年7月28日，我們與Stifel，Nicolaus&Company，InCorporation，Truist Securities，Inc.和H.C.Wainwright&Co.LLC，或統稱為2021年代理商，簽訂了市場股權發售銷售協議，或2021年自動櫃員機協議，根據該協議，我們可以不時通過或出售給2021年代理商，作為銷售代理或委託人，或2021年自動櫃員機發售，我們普通股的股票具有總髮行價。任何
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2021年自動櫃員機發行中發行和出售的2021年自動櫃員機股票將根據2021年7月28日的2021年貨架註冊聲明和與2021年自動櫃員機發行有關的424(B)招股説明書附錄發行。2021年貨架登記聲明將於2024年8月11日到期。從2021年自動取款機協議開始到2021年9月30日，我們的普通股沒有根據該協議出售。
2020年3月17日，我們的董事會批准了一項股票回購計劃，根據該計劃，我們可以在最長兩年的時間內購買最多5000萬美元的普通股和流通權證，以購買我們的普通股，或回購計劃。回購計劃可以由我們的董事會委員會酌情通過公開市場購買、一個或多個規則10b5-1交易計劃、大宗交易和私下協商的交易來實施。截至2021年9月30日，我們沒有根據回購計劃回購我們的普通股或購買我們的普通股的認股權證。
下表彙總了以下幾個時期的現金流(以千為單位)：
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截至9月30日的9個月， |
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2021 |
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2020 |
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用於經營活動的現金 |
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$ |
(35,236 |
) |
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$ |
(16,291 |
) |
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投資活動提供的現金 |
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$ |
10,550 |
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$ |
11,298 |
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融資活動提供的現金 |
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$ |
6,833 |
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$ |
486 |
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用於經營活動的現金
在截至2021年9月30日的9個月內，經營活動中使用的現金3,520萬美元主要反映了我們在此期間的淨虧損，經非現金費用(如基於股票的薪酬、投資溢價的攤銷、使用權資產的攤銷、融資成本的攤銷和與經營租賃負債有關的利息支出)以及營運資金賬户的變化(主要包括應計費用和應計利息的增加、投資到期收到的利息淨額以及預付費用和其他資產的減少)進行了調整，但部分抵消了這一影響。
在截至2020年9月30日的9個月中，經營活動中使用的現金1630萬美元主要反映了我們在此期間的淨虧損，經股票補償、投資溢價攤銷、使用權資產攤銷、融資成本攤銷和與經營租賃負債相關的利息支出等非現金費用調整後，以及我們營運資金賬户的變化，主要包括預付費用、應計利息、投資到期日收到的利息淨額、應付賬款和應計費用的增加。
投資活動提供的現金
在截至2021年9月30日的9個月中，投資活動提供的現金1060萬美元主要來自1.43億美元的投資到期收益，但部分被購買1.324億美元的投資所抵消。
在截至2020年9月30日的9個月中，投資活動提供的現金1130萬美元主要來自2.59億美元的銷售收益和投資到期日，但被2.477億美元的投資購買部分抵消。
融資活動提供的現金
在截至2021年9月30日的9個月中，融資活動提供的現金為680萬美元，其中主要包括某些認股權證行使的收益710萬美元，以及某些股票期權行使和ESPP購買的收益50.4萬美元，部分被為支付税款而預扣的股票價值70.7萬美元所抵消。
在截至2020年9月30日的9個月中，融資活動提供的現金為486,000美元，主要包括某些認股權證行使的收益464,000美元，以及某些股票期權行使和ESPP購買的收益344,000美元，部分被為支付税款而預扣的股票價值296,000美元所抵消。
未來的資金需求
自本文件發佈之日起表格10-Q季度報告根據我們目前的行動計劃，我們相信，我們有足夠的資本來滿足至少未來12個月的運營和資本需求。然而，我們預計，在可預見的未來，我們將繼續產生虧損，隨着我們繼續開發候選藥物並尋求監管部門的批准，並尋求將我們獲得監管部門批准的任何藥物商業化，我們預計損失將大幅增加。我們將需要籌集更多的資金來資助我們的運營，並完成我們正在進行的和計劃中的臨牀試驗。儘管我們希望
26
如果我們無法通過公開或私募股權或債券發行來融資未來的現金需求，我們可能無法以可接受的條款獲得融資，或者根本無法獲得融資。如果我們無法以我們可以接受的條件籌集足夠的額外資金，我們可能會被要求推遲、限制、減少或終止我們的藥物開發或未來的商業化努力，或者授予開發和營銷我們原本更願意自己開發和營銷的候選藥物的權利。
我們未來的資本需求將取決於許多因素，包括但不限於：
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我們的臨牀試驗、臨牀前研究和其他相關活動的範圍、進度、結果和成本； |
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我們建立和維持戰略合作、許可或其他安排以及此類協議的財務條款的能力； |
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為我們目前或未來的候選藥物獲得監管批准的時間和所涉及的成本； |
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我們尋求開發或商業化的候選藥物的數量和特徵； |
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我們的候選藥物生產臨牀用品和建立商業用品的成本； |
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如果我們目前或未來的候選藥物被批准銷售，商業化活動的成本，包括營銷、銷售和分銷成本； |
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吸引和留住技術人才所需的費用； |
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與上市公司相關的成本； |
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如果我們的候選藥物獲得上市批准，從我們候選藥物的商業銷售中獲得的收入(如果有的話)； |
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新冠肺炎全球大流行可能對我們的業務、財務狀況和運營結果產生的影響，包括我們的運營和臨牀試驗中斷，以及我們的服務提供商、供應商和CRO的運營中斷或延誤；以及 |
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準備、提交、起訴、維護、辯護和執行可能的專利權利要求所涉及的成本，包括訴訟成本和任何此類訴訟的結果。 |
表外安排
截至2021年9月30日，我們沒有任何美國證券交易委員會頒佈的S-K條例第303(A)(4)(Ii)項所界定的表外安排。
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項目 3. |
關於市場風險的定量和定性披露 |
我們是一家較小的報告公司，根據修訂後的1934年證券交易法第12b-2條的定義，我們不需要提供本項目所要求的信息。
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第四項。 |
管制和程序 |
信息披露控制和程序的評估
我們維持披露控制和程序，旨在確保我們根據1934年證券交易法(經修訂)或交易法提交的報告中要求披露的信息在美國證券交易委員會的規則和表格指定的時間段內得到記錄、處理、彙總和報告。我們的披露控制和程序包括但不限於控制和程序，旨在確保我們根據交易所法案提交的報告中要求披露的信息得到積累，並酌情傳達給我們的管理層，包括我們的首席執行官和首席財務官，以便及時做出有關要求披露的決定。
在設計和評估披露控制和程序時，管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和操作多麼良好，都只能為實現預期的控制目標提供合理的保證，管理層必須運用其判斷來評估可能的控制和程序的成本效益關係。根據美國證券交易委員會根據交易法頒佈的規則13a-15(B)或規則15d-15(B)的要求，我們在包括首席執行官和首席財務官在內的管理層的監督下，對截至本10-Q表格季度報告所涵蓋期間結束時的披露控制程序和程序的設計和運行的有效性進行了評估。基於上述情況，我們的首席執行官和首席財務官得出的結論是，截至本季度報告Form 10-Q所涵蓋的期間結束時，我們的披露控制和程序在合理的保證水平下是有效的。
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淺談內部控制的變化
在截至2021年9月30日的三個月內，我們對財務報告的內部控制沒有發生任何變化，這對我們的財務報告內部控制產生了重大影響，或者很可能會對其產生重大影響。
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第二部分：其他信息
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項目：1. |
法律程序 |
我們目前不是任何實質性法律程序的當事人，我們的財產目前也不是任何重大法律程序的標的。
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項目：1A. |
風險因素 |
投資我們的普通股有很高的風險。在決定投資我們的普通股之前，您應該仔細考慮下面描述的風險和不確定性，以及這份10-Q表格季度報告中的所有其他信息。下面描述的風險和不確定性可能並不是我們面臨的唯一風險和不確定性。如果任何風險實際發生，我們的業務、財務狀況和經營結果都可能受到實質性的不利影響。在這種情況下，我們普通股的交易價格可能會下跌，你可能會損失部分或全部投資。
下面標有星號(*)的風險因素包括我們於2021年2月17日提交給美國證券交易委員會的截至2020年12月31日的財年Form 10-K年度報告中包含的風險因素的變化或更新。
*風險因素摘要
以下是使我們的普通股投資具有投機性或風險性的主要因素的摘要。這個總結並沒有解決我們面臨的所有風險。關於本風險因素摘要中總結的風險以及我們面臨的其他風險的其他討論可在下面的“風險因素”標題下找到，應與本文件中的其他信息一起仔細考慮。表格10-Q季度報告以及我們向美國證券交易委員會提交的其他文件，然後再對我們的普通股做出投資決定。
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我們是一家臨牀階段的公司，運營歷史有限，沒有任何產品獲準商業化銷售。我們自成立以來就出現了淨虧損，我們預計將出現鉅額且不斷增加的運營虧損，而且我們可能永遠不會盈利。我們的股票是一種高度投機的投資。 |
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我們目前沒有產品收入來源，可能永遠不會盈利。 |
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正在進行的新冠肺炎大流行已經並可能在未來導致我們的臨牀試驗或其他業務運營的重大中斷，這可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。 |
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不穩定的市場和經濟狀況可能會對我們的業務和財務狀況產生嚴重的不利影響。 |
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我們在很大程度上依賴於我們從Ligand獲得許可的技術，如果我們失去了這些技術的許可，或者我們與Ligand的主許可協議或主許可協議因任何原因終止，我們開發現有和新藥候選藥物的能力將受到損害，我們的業務、財務狀況和運營結果將受到實質性的不利影響。 受影響。 |
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我們將需要大量的額外資金來資助我們的運營，這些資金可能無法以可接受的條件提供給我們，或者根本無法獲得。因此，我們可能無法完成VK2809或VK0214的開發和商業化，也無法開發新的候選產品。 |
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我們依賴於我們目前的一個或多個候選藥物的成功，我們不能確定其中任何一個會獲得監管部門的批准或商業化。 |
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臨牀藥物開發涉及一個漫長而昂貴的過程，具有不確定的時間表和不確定的結果，以前的臨牀前或臨牀試驗的結果不一定能預測我們未來的結果。我們的臨牀試驗可能無法充分證明VK2809或VK0214或任何未來候選產品的安全性和有效性。 |
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如果我們遇到臨牀測試的延誤，我們的商業前景將受到不利影響，我們的成本可能會增加，我們的業務可能會受到損害。 |
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如果我們在招募患者參加臨牀試驗時遇到困難，我們的臨牀開發活動可能會被推遲或受到其他不利影響。 |
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我們正在開發用於治療NASH的VK2809藥物，這是一種沒有批准的產品的適應症。這使得很難預測用於治療NASH的VK2809的臨牀開發的時間和成本。 |
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我們面臨着激烈的競爭，這可能會導致其他人在我們之前或比我們更成功地發現、開發或商業化競爭產品。 |
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我們已經並預計將繼續依靠第三方製造商來生產我們目前的候選藥物或任何未來的候選產品。如果第三方製造商未能根據我們的規格和法規標準為我們生產可接受的候選產品，可能會延遲或削弱我們啟動或完成臨牀試驗、獲得和維持監管批准或將批准的產品商業化的能力。 |
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我們依賴第三方進行我們的臨牀試驗以及我們的研究和臨牀前測試的某些方面，而這些第三方的表現可能不令人滿意，包括未能在截止日期前完成該等試驗、研究或測試。 |
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我們的成功取決於我們為我們的產品和技術獲得和維護知識產權保護的能力。 |
與我們業務相關的風險
*我們是一家臨牀階段的公司，運營歷史非常有限，預計在我們公司發展的下一個階段將出現重大運營虧損。
我們是一家臨牀階段的公司。自2012年9月成立以來，我們的業務僅限於籌集資金、建設基礎設施、從Ligand製藥公司(Ligand)獲得某些技術的全球權利，以及規劃、準備和進行候選藥物的臨牀前研究和臨牀試驗，包括目前處於第二階段臨牀開發的VK2809、VK5211和VK0612，目前處於1b階段臨牀試驗的VK0214，以及胰島素受體激動劑二酰甘油酰基轉移酶-1我們還沒有證明有能力為我們的任何候選藥物獲得上市批准，也沒有成功克服生物製藥行業公司經常遇到的風險和不確定因素。到目前為止，我們也沒有產生任何收入，我們繼續產生大量的研發和其他費用。截至2021年9月30日，我們的累計赤字為2.108億美元。在可預見的未來，隨着我們擴大藥物開發活動，為我們的候選藥物尋找潛在的合作機會和/或監管批准，如果獲得美國食品和藥物管理局(FDA)或FDA、歐洲藥品管理局(FDA)、歐洲藥品管理局(European Medicines Agency)或EMA或類似外國當局的批准，我們預計將繼續蒙受虧損，虧損將從歷史水平大幅增加。即使我們成功地與一種或多種候選藥物合作或開發並商業化，我們也可能永遠不會盈利。如果我們不能實現或保持盈利，將對我們普通股的價值產生不利影響。
我們在很大程度上依賴從Ligand獲得許可的技術，如果我們失去這些技術的許可，或者我們與Ligand的主許可協議或主許可協議因任何原因終止，我們開發現有和新藥候選藥物的能力將受到損害，我們的業務、財務狀況和運營結果將受到實質性和不利的影響。
我們的業務在很大程度上依賴於從Ligand獲得許可的技術。根據主許可協議，我們已被授予VK2809、VK0214、VK5211、VK0612以及針對代謝紊亂和貧血的臨牀前計劃的全球獨家權利。選擇性雄激素受體調節劑，或稱SARM，如我們的VK5211計劃中使用的那種，是我們在候選藥物的開發和商業化過程中使用的關鍵化合物。與我們的候選藥物相關的大部分知識產權目前歸Ligand所有，根據主許可協議，我們有權使用這些知識產權。因此，我們是否有能力開發和商業化我們的候選藥物完全取決於主許可協議的有效性和延續性。如果我們失去任何這些關鍵化合物的許可權，我們開發現有和新藥候選藥物的能力將受到損害。
在某些情況下，Ligand有權終止主許可協議，包括但不限於：(1)在我們破產或破產的情況下，(2)如果我們沒有在到期時支付主許可協議項下的無可爭辯的金額，並且未能在指定的時間內補救此類違約，或者(3)如果我們未能履行我們的某些重大義務，並且未能在指定的時間內補救違約。
*我們依賴於我們目前的一個或多個候選藥物的成功，我們不能確定其中任何一個會獲得監管部門的批准或商業化。
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我們在我們的核心代謝和內分泌疾病資產VK2809、VK0214、VK5211、VK0612和我們的早期資產(包括我們的胰島素受體激動劑DGAT-1和EPOR計劃)的許可和開發上花費了大量的時間、金錢和精力。到目前為止，我們的任何候選藥物都沒有完成關鍵的臨牀試驗，這些試驗旨在提供臨牀和統計上有意義的有效性證明，或者提供足夠的安全性證據來證明批准是合理的。我們所有的候選藥物都需要進一步的開發，包括臨牀試驗以及進一步的臨牀前研究，以評估它們的毒理學、致癌性和藥代動力學，並優化它們的配方，以及在它們可以商業化之前獲得監管許可。在早期開發期間取得的積極結果並不一定意味着後期開發將會成功，也不一定意味着將獲得監管許可。我們的藥物開發努力可能不會導致商業藥物的出現，要麼是因為我們的候選藥物不安全有效，要麼是因為我們沒有足夠的財政或其他資源來推動我們的候選藥物通過臨牀開發和審批程序。如果我們的任何候選藥物在任何時間或任何開發階段都不能證明安全性或有效性，我們可能會遇到潛在的重大延誤，或者被要求放棄該候選藥物的開發。
我們預計，我們目前的任何候選藥物都不會有資格獲得FDA、EMA或類似外國當局的監管批准，並在幾年內開始商業化(如果有的話)。即使我們最終獲得監管部門對這些候選藥物的批准，我們或我們未來的潛在合作伙伴(如果有的話)也可能因為各種原因而無法成功地將它們商業化。例如，這些問題包括替代療法的可獲得性、缺乏成本效益、商業規模生產產品的成本以及與其他藥物的競爭。我們候選藥物的成功也可能受到任何不良副作用的流行和嚴重程度的限制。如果我們不能將我們目前的一種或多種候選藥物商業化，我們可能無法產生足夠的收入來實現或保持盈利，我們的財務狀況和股票價格可能會下降。
*如果我們候選藥物的開發沒有產生有利的結果，我們和我們的合作者(如果有的話)可能無法將這些產品商業化。
為了獲得監管部門的批准，將我們的核心代謝和內分泌疾病資產VK2809、VK0214、VK5211、VK0612和我們的早期資產、胰島素受體激動劑、DGAT-1和EPOR計劃或我們可能開發的任何其他候選藥物進行商業化，必須進行充分和受控的臨牀試驗，以證明其在人體上的安全性和有效性，使FDA、EMA和類似的外國當局滿意。為了支持上市審批，這些機構通常需要在一個或多個3期臨牀試驗中取得成功，而我們目前的候選藥物尚未達到，而且可能永遠也達不到。開發過程昂貴，可能需要多年時間，而且結果不確定。故障可能發生在該過程的任何階段。在開發過程中或由於開發過程，我們可能會遇到許多不可預見的事件，這些事件可能會推遲或阻止我們當前或未來候選藥物的商業化，其中包括：
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臨牀試驗可能產生陰性或不確定的結果； |
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在臨牀開發期間對候選藥物進行的臨牀前研究，除其他外，評估它們的毒理學、致癌性和藥代動力學，並優化它們的配方可能會產生不利的結果； |
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臨牀試驗的患者招募和登記可能比我們預期的要慢； |
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開發成本可能比我們預期的要高； |
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我們的候選藥物可能會導致不良副作用，如果獲得批准，可能會推遲或排除監管部門的批准，或限制其商業使用或市場接受度； |
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可能負責開發候選藥物的合作者可能沒有投入足夠的資源進行這些候選藥物的臨牀試驗或其他臨牀前研究，或不能及時進行；或 |
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在獲得監管部門批准開始一項或多項臨牀試驗方面，我們可能會面臨延誤。 |
早期開發的成功並不意味着以後的開發也會成功，因為，例如，在後期臨牀試驗中的候選藥物可能無法證明足夠的安全性和有效性，儘管已經通過了初步的臨牀試驗。
根據主許可協議，我們從Ligand獲得了與我們的候選藥物相關的所有知識產權。2018年9月，我們報告了VK2809的第二階段臨牀試驗的正面結果。2017年底，我們報告了VK5211的第二階段臨牀試驗的正面結果。然而，不能保證我們針對VK2809或VK5211的第二階段臨牀試驗結果會在我們的其他候選藥物中重複出現或導致其他陽性結果。作為一家公司，我們只為我們的候選藥物進行了有限數量的臨牀試驗和臨牀前研究。因此，我們在為候選藥物進行臨牀試驗方面的經驗有限。由於我們在候選藥物方面的經驗有限，我們需要培訓現有人員並招聘更多人員，以便按計劃成功管理我們的臨牀試驗和其他研究，這可能會導致延遲完成這些計劃中的臨牀試驗和臨牀前研究。此外，要
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我們的候選藥物已經在少於可能需要進行研究才能獲得監管批准的患者數量上進行了測試。從更大患者羣體的臨牀試驗中收集的數據可能不足以證明足夠的安全性和有效性來支持這些候選藥物的監管批准。
我們目前還沒有為我們目前的任何候選藥物的臨牀開發進行戰略合作。因此，在未來，我們或任何潛在的未來合作伙伴將負責為我們的候選藥物的開發確定目標終點和目標。這些有針對性的終點和目標可能不足以證明監管批准所需的安全性和有效性水平。即使我們相信在我們的候選藥物開發過程中收集的數據是有希望的，這些數據可能也不足以支持FDA、EMA或類似的外國當局的上市批准。此外，開發過程中產生的數據可以用不同的方式解釋，FDA、EMA或類似的外國當局可能會用與我們或我們的合作者不同的方式解釋這些數據。如果我們不能充分證明候選藥物的安全性和有效性，將阻礙我們獲得監管部門的批准，並最終阻礙這些候選藥物的潛在商業化。
由於我們目前沒有獨立開發和商業化我們的大多數候選藥物所需的資源，我們可能會尋求達成合作協議，作為我們戰略計劃的一部分，協助部分或全部這些資產的開發和未來潛在的商業化。但是，我們與潛在合作者的討論可能不會導致以可接受的條款建立合作(如果有的話)，或者可能需要比預期更長的時間來建立新的合作，從而導致開發和潛在的商業化延遲，這將對我們的業務、財務狀況和運營結果產生不利影響。
我們預計將繼續產生鉅額研發費用，這可能會使我們難以實現盈利。
我們預計將在研究和開發方面投入大量資金，包括我們候選藥物的臨牀前研究和臨牀試驗，並在任何候選藥物獲準商業化銷售的情況下製造和銷售這些候選藥物。我們還可能需要額外的資金來開發或收購互補的公司、技術和資產，以及用於營運資金要求和其他運營和一般公司用途。此外，我們計劃增加的人手在短期和長期內都會大幅增加我們的成本。
然而，我們在當前和未來的研發計劃和特定適應症候選藥物上的支出可能不會產生任何商業上可行的產品。由於我們的財力和管理資源有限，我們必須將重點放在數量有限的研究項目和候選藥物以及特定的適應症上。我們的資源分配決策可能會導致我們無法利用可行的商業產品或有利可圖的市場機會。
由於我們候選藥物的成功開發還不確定，我們無法準確估計開發和潛在商業化所需的實際資金。此外，即使我們能夠將任何候選藥物商業化，我們也可能無法產生足夠的收入來實現盈利。
*鑑於我們目前缺乏現金流入，預計我們可能需要籌集額外資金；但我們可能無法獲得資金，或者即使獲得資金，也可能導致稀釋或對我們的業務運營能力造成重大限制。
由於我們將無法產生足夠的現金流入(如果有的話)來支持我們在可預見的未來的運營，我們可能需要尋求額外的股本或債務融資，以提供維持或擴大我們運營所需的資本。截至2021年9月30日，我們擁有總計2.161億美元的現金、現金等價物和投資。我們不能保證我們能夠以可接受的條件籌集足夠的額外資本，或者根本不能保證。如果不能以令人滿意的條件獲得額外融資，或沒有足夠的資金，我們可能需要推遲、限制或消除商機的發展，我們實現業務目標的能力、我們的競爭力，以及我們的業務、財務狀況和經營業績可能會受到重大不利影響。此外，我們可能被要求授予開發和銷售我們本來更願意自己開發和銷售的候選藥物的權利。我們沒有能力為我們的業務提供資金，這可能會導致您的投資損失。我們未來的資本需求將取決於許多因素，包括但不限於：
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我們臨牀試驗、臨牀前研究和其他相關活動的範圍、進度、結果和成本；我們建立和維持戰略合作、許可或其他安排的能力，以及此類安排的財務條款； |
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為我們目前或未來的候選藥物獲得監管批准的時間和所涉及的成本； |
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我們尋求開發或商業化的候選藥物的數量和特徵； |
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我們的候選藥物生產臨牀用品和建立商業用品的成本； |
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如果我們目前或未來的候選藥物被批准銷售，商業化活動的成本，包括營銷、銷售和分銷成本； |
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吸引和留住技術人才所需的費用； |
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與上市公司相關的成本； |
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如果我們的候選藥物獲得上市批准，從我們候選藥物的商業銷售中獲得的收入(如果有的話)； |
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新冠肺炎全球大流行可能對我們的業務、財務狀況和運營結果產生的影響， |
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包括我們的運營和臨牀試驗的中斷，以及我們的服務提供商、供應商和合同研究組織(CRO)的運營中斷或延誤；以及 |
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準備、提交、起訴、維護、辯護和執行可能的專利權利要求所涉及的成本，包括訴訟成本和任何此類訴訟的結果。 |
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2021年7月28日，我們向美國證券交易委員會提交了S-3表格通用書架登記表(檔號為第333-258231號)，即《書架登記書》。貨架註冊聲明最初使我們能夠提供高達6.0億美元的證券，包括股權、債務和貨架註冊聲明中描述的其他證券。《貨架登記聲明》於2021年8月11日被美國證券交易委員會宣佈生效，並將於2024年8月11日到期。*根據《貨架登記聲明》，我們可能會根據市場情況和我們的資金需求，不時並通過一種或多種分銷方式提供額外的證券。
2021年7月28日，我們與Stifel，Nicolaus&Company，InCorporation，Truist Securities，Inc.和H.C.Wainwright&Co.LLC，或作為銷售代理或委託人，或自動櫃員機發售的普通股簽訂了市場股權發售銷售協議，根據該協議，我們可以不時作為銷售代理或委託人或自動櫃員機發售我們普通股的股票，總髮行價最高可達1.25億美元。或自動櫃員機股票。在自動櫃員機發售中提供和出售的任何自動櫃員機股票將根據2021年7月28日的《2021年貨架登記聲明》和與自動櫃員機發售有關的424(B)招股説明書附錄發行。
如果我們通過發行股權證券來籌集額外資本，我們現有股東的持股比例可能會減少，因此這些股東可能會經歷嚴重的稀釋。我們還可以發行股本證券，規定優先於我們普通股的權利、優惠和特權。考慮到我們對現金的需求，以及股票發行是像我們這樣的公司最常見的融資類型，稀釋的風險對我們公司的股東來説尤其重大。
*我們的業務可能會受到包括新冠肺炎大流行在內的衞生流行病影響的不利影響。
2019年12月，有報道稱，新冠肺炎在中國武漢浮出水面，此後蔓延到包括美國在內的許多其他國家。2020年3月11日，世界衞生組織根據全球暴露量迅速增加的情況，將新冠肺炎疫情列為疫情，促使包括加州在內的多個國家、地區和地方政府實施限行、限商、關閉檢疫和居家命令等預防和保護措施。這些命令和其他命令已經修改，可能會根據我縣和州的新冠肺炎傳輸率以及其他因素進一步修改、修改和採納。如果要求我們在將來長時間重新關閉辦公室，並且員工從家裏返回遠程工作，那麼員工的工作效率可能會下降，我們可能無法完成某些無法在家完成的任務和操作。
政府實施的旅行限制、隔離、原地避難、關閉和類似的政府命令已經並可能繼續對我們的設施造成直接的業務和行政中斷。如果我們的任何員工或業務合作伙伴的任何員工被懷疑感染了新冠肺炎，我們的運營將會中斷，這可能需要對部分或所有此類員工進行隔離，或關閉我們的設施進行消毒。對與新冠肺炎相關的業務運營行為的任何限制也可能影響我們供應商的運營。全球和國內供應鏈以及原材料和產品的及時可獲得性可能會受到檢疫、工廠減速或關閉、邊境
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新冠肺炎大流行導致的關閉和旅行限制。任何材料製造供應中斷都可能對我們進行持續和未來研究和測試活動的能力產生不利影響。
此外，我們的臨牀試驗已經並可能繼續受到新冠肺炎大流行的影響。由於醫院資源對新冠肺炎大流行的優先考慮，臨牀站點啟動和患者登記已經並可能繼續推遲。如果隔離阻礙了患者的行動或中斷了醫療服務，一些患者沒有遵守臨牀試驗方案，另一些患者可能無法遵守臨牀試驗方案。同樣，如果不能招募和留住患者、首席研究人員和現場工作人員，他們作為醫療保健提供者，可能會增加對新冠肺炎的接觸，這可能會對我們的臨牀試驗運營產生不利影響。我們和我們的第三方CRO可能需要根據FDA於2020年3月18日發佈的指導意見和一般情況對我們的試驗操作進行某些調整，以努力確保患者的監測和安全，並將大流行期間試驗完整性的風險降至最低，並在未來可能需要進一步調整。其中許多調整是新的和未經測試的，可能沒有效果，可能會對這些試驗的登記、進展和完成以及這些試驗的結果產生意想不到的影響。
新冠肺炎的蔓延已經在全球範圍內造成了廣泛的影響，導致了資本市場的極端波動，可能會對我們的經濟產生實質性的影響。雖然新冠肺炎帶來的潛在經濟影響和持續時間可能很難評估或預測，但大範圍的流行病可能會導致全球金融市場嚴重混亂，降低我們獲得資本的能力，這可能會在未來對我們的流動性產生負面影響。此外，新冠肺炎傳播導致的經濟衰退或市場回調可能會對我們的業務和我們普通股的價值產生實質性影響。
管理層繼續監控我們的財務狀況、流動性、運營、供應商、行業和勞動力方面的全球形勢，並打算在健康和安全指導方針不斷髮展的過程中遵循這些指導方針。鑑於新冠肺炎大流行的每日演變以及全球遏制其傳播的對策，我們目前無法預測大流行將持續多久，也無法估計新冠肺炎大流行對我們2021財年剩餘時間或2022財年剩餘時間的運營結果、財務狀況或流動性的影響。
我們的候選藥物可能會導致不良的副作用，可能會推遲或阻止它們的監管批准或商業化，或者對我們的業務、財務狀況和運營結果產生其他重大的不利影響。
在我們的候選藥物的臨牀試驗或支持性臨牀前研究中觀察到的不良副作用可能會中斷、推遲或停止它們的開發，並可能導致FDA、EMA或類似的外國當局拒絕任何或所有目標適應症的監管批准，或對獲得監管批准的任何此類候選藥物的適銷性產生不利影響。反過來，這可能會消除或限制我們將候選藥物商業化的能力。
我們的候選藥物可能會在臨牀前毒理學研究中表現出不良反應，並可能與其他藥物發生不良反應。還存在與FDA、EMA或類似的外國當局可能對特定疾病的上市批准施加的額外要求相關的風險。
我們的候選藥物可能需要風險管理計劃，其中可能包括患者和醫療保健提供者教育、使用指南、適當的促銷活動、上市後觀察研究以及持續的安全性和報告機制，以及其他要求。開處方可能僅限於內科專家或接受過藥物使用培訓的醫生，也可能僅限於更嚴格的患者羣體。批准我們的候選藥物所需的任何風險管理計劃都可能對我們的業務、財務狀況和運營結果產生不利影響。
與我們的候選藥物有關的不良副作用可能會對我們的業務、財務狀況和經營結果產生其他重大的不利影響。例如：
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我們可能無法以可接受的條件獲得額外融資(如果有的話)； |
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我們的合作者可能終止涉及這些候選藥物的任何開發協議； |
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如果任何開發協議終止，我們可能會因為資源限制而決定不進一步開發受影響的候選藥物，並且可能無法在可接受的條件下為它們的進一步開發建立額外的合作關係(如果有的話)； |
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如果我們以後繼續開發這些候選藥物並獲得監管部門的批准，早先的發現可能會極大地限制它們的適銷性，從而顯著降低我們未來從它們的商業化中獲得的潛在收入； |
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我們可能面臨產品責任或股東訴訟；以及 |
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我們可能無法吸引和留住關鍵員工。 |
此外，如果我們的任何候選藥物獲得上市批准，而我們或其他人後來發現該產品引起的不良副作用：
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監管部門可以撤回對該產品的批准，或者我們或我們的合作伙伴可以決定自願停止該產品的營銷和銷售； |
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我們可能會被要求改變產品的給藥方式，對產品進行額外的臨牀試驗或臨牀前研究，改變產品的標籤，或改變產品的製造設施；以及 |
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我們的聲譽可能會受損。 |
這些事件中的任何一項都可能阻止我們實現或維持市場對受影響產品的接受程度，並可能大幅增加產品商業化的成本和費用，這反過來又可能推遲或阻止我們從產品銷售中獲得可觀的收入。
我們在現有候選藥物之外發現候選藥物的努力可能不會成功，我們推薦用於臨牀開發的候選藥物可能不會真正開始臨牀試驗。
我們打算繼續利用我們的技術，包括我們獲得許可的技術、知識和專業知識來開發新藥，以治療一些世界上分佈最廣、成本最高的慢性病。我們打算通過將藥物化合物從目前正在進行的發現計劃推進到臨牀開發來擴大我們現有的核心資產渠道。然而，研究和發現藥物化合物的過程是昂貴、耗時和不可預測的。我們當前臨牀前計劃的數據可能不支持我們的先導化合物或這些計劃中的其他化合物的臨牀開發，我們可能不會確定任何適合推薦用於臨牀開發的額外藥物化合物。此外，我們推薦用於臨牀開發的任何藥物化合物可能不會通過臨牀前研究顯示出支持進入臨牀試驗的安全性和潛在有效性的適應症。這樣的發現可能會阻礙我們維持或擴大臨牀開發渠道的能力。我們識別新藥化合物並將其推向臨牀開發的能力，也取決於我們為我們的研究和開發行動提供資金的能力，我們不能確定是否能以可接受的條件獲得額外的資金，或者根本不能。
臨牀試驗開始或完成的延遲可能會導致我們的成本增加，並推遲我們建立戰略合作的能力。
臨牀試驗開始或完成的延遲可能會嚴重影響我們的藥物開發成本。我們不知道計劃中的臨牀試驗是否會按時開始，或者是否會如期完成。臨牀試驗的開始可能會因各種原因而推遲，包括但不限於與以下方面有關的延遲：
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獲得監管部門批准開始一項或多項臨牀試驗； |
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與預期的CRO和臨牀試驗地點就可接受的條款達成協議； |
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生產足夠數量的候選藥物或進行臨牀試驗所需的其他材料，並獲得進行臨牀試驗所需的用品和材料，包括可能影響臨牀材料運輸的全球運輸中斷； |
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獲得機構評審委員會批准在預期地點進行一項或多項臨牀試驗； |
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招募和招募患者參加一項或多項臨牀試驗，特別是在患者可能不願或無法訪問臨牀地點，或由於新冠肺炎大流行而推遲尋求慢性病治療的情況下； |
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我們的合作者由於專注於其他項目或一般市場條件而未能充分為我們的候選藥物提供資源； |
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招聘臨牀現場調查員、臨牀現場工作人員以及可能因新冠肺炎大流行而關閉的臨牀設施；以及 |
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作為應對新冠肺炎大流行的一部分，法規的變化可能需要我們改變進行臨牀試驗的方式。 |
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此外，一旦臨牀試驗開始，我們、我們的合作者、負責監督我們的臨牀試驗的機構審查委員會或數據安全監測委員會、FDA、EMA或類似的外國機構可能會因以下幾個因素暫停或終止臨牀試驗：
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未按照法規要求或者臨牀方案進行臨牀試驗的； |
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FDA、EMA或類似的外國主管部門對臨牀試驗操作或臨牀試驗場地進行檢查，從而實施臨牀擱置； |
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不可預見的安全問題；或 |
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缺乏足夠的資金來繼續臨牀試驗。 |
如果我們的候選產品臨牀試驗延遲完成或終止，我們候選產品的商業前景將受到損害，我們開始產品銷售和從任何候選產品獲得產品收入的能力也將被推遲。此外，完成臨牀試驗的任何延誤都將增加我們的成本，並減緩我們的候選產品開發和審批過程。延遲完成我們的臨牀試驗也可能使我們的競爭對手在我們之前獲得市場批准，或者縮短專利保護期，在此期間我們可能擁有將候選產品商業化的獨家權利。這些情況中的任何一種都可能嚴重損害我們的業務、財務狀況和前景。此外，許多導致或導致臨牀試驗開始或完成延遲的因素最終也可能導致我們的候選產品被拒絕獲得監管部門的批准。
早期臨牀試驗的結果可能不能預測後期臨牀試驗的結果。
候選產品的臨牀前研究和早期臨牀試驗的結果可能不能預測後期臨牀試驗的結果。臨牀試驗後期階段的候選產品可能無法顯示出預期的安全性和有效性結果，儘管已經通過臨牀前研究和初步臨牀試驗取得了進展。生物製藥行業的許多公司由於不良的安全性或缺乏療效，在高級臨牀試驗中遭受了重大挫折，儘管在早期的研究中取得了令人振奮的結果。同樣，由於這些或其他原因，我們未來的臨牀試驗結果可能不會成功。
與已完成的臨牀試驗相比，計劃中的臨牀試驗中的任何變化都會增加候選藥物開發的風險。由於候選產品是通過臨牀前試驗、早期臨牀試驗和後期臨牀試驗開發出來的，以獲得批准和商業化，因此開發計劃的各個方面(如生產和給藥方法)通常都會在此過程中進行更改，以努力優化過程和結果。雖然這些類型的改變是常見的，旨在優化後期臨牀試驗、批准和商業化的候選產品，但這樣的改變存在無法實現這些預期目標的風險。
任何這些變化都可能使我們計劃中的臨牀試驗或我們可能啟動的其他未來臨牀試驗的結果更難預測，並可能導致我們的候選產品表現不同，包括引起毒性，這可能會推遲我們臨牀試驗的完成，推遲對我們候選產品的批准，和/或危及我們開始產品銷售和創造收入的能力。
如果我們在臨牀試驗中遇到患者登記的延遲，我們收到必要的監管批准可能會被推遲或阻止。
如果我們不能根據FDA或其他監管機構的要求找到並招募足夠數量的合格患者參加這些試驗，我們可能無法啟動或繼續對我們的候選產品進行臨牀試驗。患者登記是臨牀試驗時間的一個重要因素，它受到許多因素的影響，包括患者羣體的規模和性質、患者與臨牀地點的接近程度、試驗的資格標準、臨牀試驗的設計、相互競爭的臨牀試驗和臨牀醫生以及患者對正在研究的藥物相對於其他現有療法(包括可能被批准用於我們正在調查的適應症的任何新藥)的潛在優勢的看法。此外，新冠肺炎大流行已經並可能繼續對我們招募和招募患者參加臨牀試驗的能力產生負面影響，因為他們可能不願或無法訪問臨牀地點，或者可能推遲尋求慢性病治療。
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如果我們未能登記和維持臨牀試驗所針對的患者數量，該臨牀試驗的統計能力可能會降低，這將使我們更難證明在該臨牀試驗中接受測試的候選產品是安全和有效的。此外，我們臨牀試驗的登記延遲可能會導致我們候選產品的開發成本增加，這將導致我們公司的價值下降，並限制我們獲得額外融資的能力。我們無法為當前或未來的任何臨牀試驗招募足夠數量的患者，這將導致重大延誤，或者可能需要我們完全放棄一項或多項臨牀試驗。
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我們打算依靠第三方來進行我們的臨牀前研究和臨牀試驗，併為我們執行其他任務。如果這些第三方不能成功履行合同職責、在預期期限內完成或遵守監管要求，我們可能無法獲得監管部門對我們的候選藥物的批准或將其商業化，我們的業務、財務狀況和運營結果可能會受到嚴重損害。
我們一直依賴並計劃繼續依賴第三方CRO、醫療機構、臨牀研究人員和合同實驗室來監控和管理我們獲得許可的正在進行的臨牀前和臨牀項目的數據。儘管如此，我們仍有責任確保我們的每一項臨牀試驗和臨牀前研究都按照適用的方案、法律、法規和科學標準進行，我們對這些第三方的依賴不會減輕我們的監管責任。我們和我們的CRO和其他供應商必須遵守當前關於良好生產規範(CGMP)、良好臨牀規範(GCP)和良好實驗室規範(GLP)的要求，這些要求是FDA、EMA或類似的外國當局為我們臨牀開發中的所有候選藥物執行的法律和法規的集合。監管部門通過定期檢查臨牀前研究和臨牀試驗贊助商、主要研究人員、臨牀前研究和臨牀試驗場地以及其他承包商來執行這些規定。如果我們或我們的任何CRO或供應商未能遵守適用的法規，在我們的臨牀前研究和臨牀試驗中產生的數據可能被認為是不可靠的，FDA、EMA或類似的外國當局可能會要求我們在批准我們的營銷申請之前進行額外的臨牀前研究和臨牀試驗。我們不能向您保證，在特定監管機構檢查後，該監管機構將確定我們的任何臨牀試驗是否符合GCP規定。此外，我們的臨牀試驗必須使用符合cGMP規定的產品。我們不遵守這些規定可能需要我們重複臨牀試驗，這將推遲開發和監管批准過程。
如果我們與這些第三方CRO、醫療機構、臨牀研究人員或合同實驗室的任何關係終止，我們可能無法以商業上合理的條款與其他CRO達成安排，或者根本無法達成安排。此外，我們的CRO不是我們的員工，除了根據我們與此類CRO達成的協議向我們提供的補救措施外，我們無法控制他們是否為我們正在進行的臨牀前和臨牀項目投入了足夠的時間和資源。此外，我們的CRO及其員工可能會受到新冠肺炎疫情的不利影響或延誤。如果CRO未能成功履行其合同職責或義務或未能在預期期限內完成，如果他們需要更換，或者如果他們獲得的數據的質量或準確性因未能遵守我們的方案、監管要求或其他原因而受到影響，我們的臨牀試驗可能會被延長、延遲或終止，我們可能無法獲得監管部門對我們的候選藥物的批准或成功將其商業化。CRO還可能產生比預期更高的成本。因此，我們的業務、財務狀況、運營結果以及候選藥物的商業前景可能會受到實質性的不利影響，我們的成本可能會增加，我們的創收能力可能會推遲。
更換或增加額外的CRO、醫療機構、臨牀研究人員或合同實驗室涉及額外的成本，需要管理層的時間和精力。此外，當新的CRO開始工作取代先前的CRO時，有一個自然的過渡期。因此，延遲會發生，這可能會對我們滿足期望的臨牀開發時間表的能力產生重大影響。雖然我們謹慎地處理與CRO的關係，但不能保證我們將來不會遇到類似的挑戰或延誤，也不能保證這些延誤或挑戰不會對我們的業務、財務狀況或運營結果產生實質性的不利影響。
此外，我們的CRO可能需要根據FDA於2020年3月18日發佈的指導意見和一般情況對我們的試驗操作進行某些調整，以努力確保患者的監測和安全，並將大流行期間試驗完整性的風險降至最低，未來可能需要進一步調整。其中許多調整是新的和未經測試的，可能沒有效果，可能會對這些試驗的登記、進展和完成以及這些試驗的結果產生意想不到的影響。
我們的候選藥物受到FDA、EMA或類似外國機構的廣泛監管，這可能是昂貴和耗時的，會造成意想不到的延誤，或者阻止我們的候選藥物獲得商業化所需的批准。
我們候選藥物的臨牀開發、製造、標籤、儲存、記錄保存、廣告、促銷、出口、營銷和分銷都受到FDA和其他美國監管機構、EMA或國外市場類似機構的廣泛監管。在美國，在我們或我們的合作者獲得FDA批准的新藥申請或NDA或在國外獲得類似批准之前，我們和我們的合作者都不允許銷售我們的候選藥物。獲得這些批准的過程是昂貴的，通常需要很多年，而且可能會根據所涉及的候選藥物的類型、複雜性和新穎性而有很大的不同。審批政策或法規可能會改變，並可能受到其他類似或競爭產品結果的影響，使我們更難及時或根本實現此類審批。例如，FDA發佈了治療糖尿病候選藥物的臨牀試驗指南草案，這可能會導致對此類候選藥物的臨牀試驗和監管批准提出更嚴格的要求。這以及FDA顧問小組最近關於糖尿病、非酒精性脂肪性肝炎(NASH)和其他代謝問題的討論可能產生的任何未來指導
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這些藥物的適應症，可能會使開發和商業化這些適應症的候選藥物的成本更高。這種增加的費用可能會使我們更難在我們尋求開發糖尿病新藥候選藥物的計劃的價值最大化所需的合作安排中獲得有利的條款。此外，作為一家公司，我們之前沒有向FDA提交過NDA，也沒有向其他外國監管機構提交過類似的申請。這種經驗的缺乏可能會阻礙我們及時獲得FDA或其他外國監管機構的批准(如果有的話)，因為我們有責任開發和商業化我們的候選藥物。
儘管投入了時間和費用，但監管部門的批准永遠不會得到保證。FDA、EMA或類似的外國當局可以出於許多原因推遲、限制或拒絕批准候選藥物，包括：
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候選藥物可能不被認為是安全或有效的； |
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FDA、EMA或類似外國當局的機構官員可能不會發現來自開發過程中產生的非臨牀或臨牀前研究和臨牀試驗的數據是足夠的； |
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FDA、EMA或類似的外國當局可能不批准我們的第三方製造商的工藝或設施；或 |
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FDA、EMA或類似的外國機構可能會改變其批准政策或採用新的法規。 |
如果我們不能獲得這些批准，我們將無法將我們的候選藥物商業化。
即使我們的候選藥物在美國獲得監管部門的批准，我們也可能永遠不會在美國以外的地方獲得批准或將我們的產品商業化。
為了在美國以外的市場銷售任何產品，我們必須建立並遵守其他國家關於安全性和有效性的眾多和不同的監管要求。審批程序因國家而異，可能涉及額外的產品測試和額外的行政審查期。在其他國家獲得批准所需的時間可能與獲得FDA批准所需的時間不同。其他國家的監管審批過程可能包括上面詳述的有關FDA在美國批准的所有風險以及其他風險。一個國家的監管批准不能確保另一個國家的監管批准，但一個國家未能或拖延獲得監管批准，可能會對其他國家的監管過程產生負面影響。未能獲得其他國家的監管批准或任何延遲尋求或獲得此類批准，都將削弱我們為候選藥物開發國外市場的能力。
即使我們的任何候選藥物獲得監管批准，我們的候選藥物仍可能面臨未來的開發和監管困難。
如果我們的任何候選藥物獲得監管批准，FDA、EMA或類似的外國當局仍可能對候選藥物的指定用途或營銷施加重大限制，或對可能代價高昂的審批後研究和試驗提出持續要求。此外，監管機構對產品、其製造商和製造商的設施進行持續審查和定期檢查。如果監管機構發現某一產品存在以前未知的問題，包括未預料到的嚴重程度或頻率的不良事件，或該產品的生產設施存在問題，監管機構可能會對該產品、我們的合作者或我們的用户施加限制，包括要求該產品退出市場。我們的候選藥物還將遵守FDA、EMA或類似的外國當局對藥物的標籤、包裝、儲存、廣告、促銷、記錄保存和提交安全及其他上市後信息的持續要求。如果我們的候選藥物未能遵守適用的監管要求，監管機構可以：
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對可能的違規行為發出警告信或者其他通知的； |
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實施民事、刑事處罰、罰款或者返還收入、利潤的； |
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暫停任何正在進行的臨牀試驗； |
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拒絕批准我們或我們的合作者提交的待決申請或已批准申請的補充申請； |
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撤回任何監管審批； |
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對業務施加限制，包括成本高昂的新制造要求，或關閉我們的製造業務；或 |
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扣押或扣留產品或要求召回產品。 |
FDA、EMA和類似的外國當局積極執行禁止推廣非標籤使用的法律和法規。
FDA、EMA和類似的外國當局嚴格監管可能對處方產品(如我們的候選藥物)提出的促銷主張，如果獲得批准的話。特別是，產品不得用於未經FDA、EMA或類似的外國當局批准的用途，如該產品批准的標籤所反映的那樣。如果我們為我們建議的適應症獲得候選藥物的市場批准，但如果醫生個人相信他們的專業醫學判斷，即我們的產品可以以這種方式使用，醫生仍然可以以與批准的標籤不一致的方式為他們的患者使用我們的產品。然而，如果我們被發現宣傳我們的產品用於任何標籤外的用途，聯邦政府可能會徵收民事、刑事或行政處罰，並尋求對我們處以罰款。這樣的執法在該行業已經變得更加常見。FDA、EMA或類似的外國機構也可以要求我們簽訂同意法令或公司誠信協議，或尋求針對我們的永久禁令，根據這些禁令，特定的促銷行為將受到監控、更改或限制。如果我們不能成功地管理我們候選藥物的推廣，如果獲得批准，我們可能會承擔重大責任，這將對我們的業務、財務狀況和運營結果產生重大不利影響。
*如果我們的競爭對手的候選藥物獲得批准的速度更快，銷售更有效，耐受性更好，安全性更好，或者被證明比我們的更有效，我們的商業機會可能會減少或消失。
生物製藥行業的特點是技術進步迅速，競爭激烈，高度重視自主產品。雖然我們相信我們的技術、知識、經驗和科學資源為我們提供了競爭優勢，但我們面臨着來自許多不同來源的潛在競爭，包括商業生物製藥企業、學術機構、政府機構以及私營和公共研究機構。我們成功開發和商業化的任何候選藥物都將與現有療法和未來可能出現的新療法展開競爭。
與我們相比，我們的許多競爭對手在研發、製造、臨牀前研究、臨牀試驗、監管批准和營銷批准的產品方面擁有更多的財力和專業知識。規模較小或處於早期階段的公司也可能被證明是重要的競爭對手，特別是通過與大型和成熟公司的合作安排。我們的競爭對手可能會成功地開發出比我們正在開發的任何技術和療法更有效、耐受性更好或成本更低的技術和療法，或者會使我們的候選藥物過時和缺乏競爭力。即使我們的任何候選藥物獲得監管部門的批准，我們的競爭對手也可能比我們更早成功獲得監管部門對其產品的批准。我們還將面臨來自這些第三方的競爭，包括招聘和留住合格的科學和管理人員，建立臨牀試驗場地和臨牀試驗患者登記，以及獲取和許可與我們的計劃互補或對我們的業務有利的技術和產品。
如果我們的每個候選藥物獲得批准，影響其成功的關鍵競爭因素可能是其療效、安全性、耐受性、給藥頻率和途徑、便利性和價格、品牌和仿製藥的競爭水平，以及政府和其他第三方付款人提供保險和補償的可能性。
VK2809
雖然目前沒有療法被批准用於治療非酒精性脂肪性肝炎，但我們知道有許多針對這種疾病的發展階段計劃，包括Intercept PharmPharmticals，Inc.的乙酰膽酸，Madrigal PharmPharmticals，Inc.的resmetirom(MGL-3196)，Galmed PharmPharmticals Ltd.的arachidyl amido cholanoic acid，Galectin Treeutics Inc.的Belapectin(GR-MD-02百時美施貴寶(Bristol-Myers Squibb)的培貝弗明(BMS-986036)和CC-90001，禮來公司(Eli Lilly And Company)的替齊帕肽，F.Hoffmann-La Roche AG的RG7992，輝瑞的PF-07055341(PF-05221304+PF-06865571)，默克公司的MK-3655NGM313，阿克羅治療公司的Eruxifermin勃林格-英格爾海姆國際公司、波士頓製藥公司、Can-Fite BioPharma有限公司、Carmot治療公司、ChemomAb有限公司、Corcept治療公司、Cytodyn公司、D&D Pharmatech公司、Durect公司、Enyo製藥公司、Forma治療公司、Hanmi製藥公司、赫平製藥公司、HighTide治療公司還有澤德斯·卡迪拉。
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VK5211
在美國，目前還沒有上市的療法來維持或改善非選擇性髖部骨折手術後康復的患者的瘦體重、骨密度或身體功能。然而，VK5211如果獲得批准，將面臨來自實驗療法的競爭，這些實驗療法正處於臨牀開發的不同階段，其症狀是BiPhytis SA、Helsinn Group和Pluristem Treeutics Inc等公司的肌肉萎縮。此外，營養和生長激素療法有時也用於肌肉萎縮的患者。
VK0214
在美國，目前還沒有治療X連鎖腎上腺腦白質營養不良(X-ALD)的上市療法。造血幹細胞療法已被用於治療最嚴重的X-ALD，即大腦腎上腺腦白質營養不良(CALD)。最近，基因療法已被證明對CALD也有效，藍鳥生物公司的elvaldogene autotemcel已被歐盟委員會(EC)批准用於18歲以下、沒有匹配兄弟姐妹捐贈者的早期CALD患者。然而，這兩種治療方法都是侵入性的，需要手術幹預，而且似乎對最普遍的X-ALD、腎上腺髓質神經病或AMN沒有效果。有幾種公司的X-ALD實驗療法正處於臨牀開發的不同階段，包括Autobahn Treeutics、Minoryx Treeutics S.L.、Neuralgene、Orpheris，Inc.、Poxel SA、ReceptoPharm，Inc.和SwanBio Treateutics，Inc.，如果獲得批准，這些藥物可能與VK0214競爭。
我們或任何未來的合作伙伴可能無法為我們的候選產品獲得孤兒藥物指定或孤兒藥物獨家經營權。
包括美國和歐洲在內的一些司法管轄區的監管機構可能會將相對較少患者羣體的藥物指定為孤兒藥物。根據《孤兒藥品法》(Orphan Drug Act)，如果一種產品是用於治療罕見疾病或疾病的藥物，FDA可以將該產品指定為孤兒藥物。在美國，罕見疾病或疾病通常被定義為每年患者人數不到20萬人。雖然我們在2016年12月從FDA獲得了用於治療X-ALD的VK0214的孤兒藥物指定，但我們或任何未來的合作者可能不會被授予我們在美國或其他司法管轄區候選產品的孤兒藥物指定。
即使我們或任何未來的合作者獲得候選產品的孤兒藥物指定，我們或他們也可能無法獲得該候選產品的孤兒藥物排他性。通常，具有孤兒藥物名稱的產品只有在其具有孤兒藥物名稱的適應症獲得第一次上市批准時才有權獲得孤兒藥物獨家經營權，在這種情況下，FDA或EMA將被禁止在適用的專營期內批准針對該適應症的同一藥物的另一種營銷申請。適用的專營期在美國為7年，在歐洲為10年。如果一種藥物不再符合孤兒藥物指定的標準，或者如果該藥物的利潤足夠高，以至於市場排他性不再合理，那麼歐洲的排他性期限可以縮短到六年。如果FDA或EMA確定指定請求存在重大缺陷，或者如果製造商無法保證足夠數量的藥物來滿足患有這種罕見疾病或疾病的患者的需求，則可能會失去孤兒藥物的排他性。
即使我們或任何未來的合作者獲得一種產品的孤兒藥物獨佔權，這種獨佔性也可能不能有效地保護該產品免受競爭，因為FDA的立場是，在某些情況下，具有相同活性部分的另一種藥物可以被批准用於相同的條件。具體地説，FDA的法規規定，如果FDA得出結論認為後一種藥物在臨牀上更安全、更有效或對患者護理有重大貢獻，它可以批准另一種具有相同活性部分的藥物用於相同的疾病。
我們面臨着大量的生產風險，任何一種風險都可能大幅增加我們的成本，限制我們候選藥物的供應。
我們的候選藥物的生產過程複雜，受到嚴格監管，並面臨幾個風險。例如，我們的候選藥物的生產過程極易受到污染、設備故障或設備安裝或操作不當、供應商或操作員錯誤導致的產品損失的影響。對於我們的任何候選藥物來説，即使是與正常生產工藝稍有不同，也可能導致產量下降、產品缺陷和其他供應中斷。如果在我們的候選藥物或製造候選藥物的製造設施中發現微生物、病毒或其他污染，則可能需要長時間關閉此類生產設施以調查和補救污染。此外，我們生產候選藥物的製造設施可能會受到設備故障、勞動力短缺、自然災害、流行病、流行病、停電和許多其他因素的不利影響。
此外，任何影響我們候選藥物生產運營的不利發展都可能導致發貨延遲、庫存短缺、批次失敗、撤回或召回，或者導致我們候選藥物供應的其他中斷。我們也可以
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需要對不符合規格的候選藥物進行庫存註銷，並招致其他費用和開支，進行昂貴的補救工作，或尋求成本更高的生產替代方案。
我們完全依賴第三方生產我們的臨牀前和臨牀藥物供應，如果這些第三方不能向我們提供足夠數量的藥物產品，或者不能以可接受的質量水平或價格提供，我們的業務、財務狀況和運營結果可能會受到損害。
我們目前沒有，也不打算在內部獲得基礎設施或能力來生產我們的臨牀前和臨牀藥物供應，用於我們的臨牀試驗，我們缺乏資源和能力來生產任何臨牀或商業規模的候選藥物。我們依賴我們的製造商從第三方供應商那裏購買生產我們臨牀試驗候選藥物所需的材料。我們用來生產藥物的原材料供應商數量有限，可能需要尋找替代供應商，以防止生產我們的候選藥物用於臨牀試驗所需材料的生產可能中斷，如果獲得批准，最終將用於商業銷售。我們對製造商收購這些原材料的過程或時間沒有任何控制權。雖然我們通常不會開始臨牀試驗，除非我們相信我們有足夠的候選藥物供應來完成此類臨牀試驗，但由於需要更換第三方製造商而導致正在進行的臨牀試驗的候選藥物或其原材料供應的任何重大延遲或中斷，都可能大大推遲我們的臨牀試驗、產品測試以及對候選藥物的潛在監管批准，這可能會損害我們的業務、財務狀況和運營結果。
我們和我們的合同製造商在生產我們的候選藥物方面受到嚴格的監管。我們所依賴的製造設施可能無法繼續滿足監管要求。
所有參與準備用於臨牀試驗或商業銷售的治療藥物的實體，包括我們現有的候選藥物合同製造商，都受到廣泛的監管。批准用於商業銷售或用於晚期臨牀試驗的成品治療產品的成分必須按照cGMP生產。這些規定管理生產過程和程序以及質量體系的實施和運行，以控制和保證調查產品和批准銷售的產品的質量。對生產過程的不良控制可能會導致污染物的引入或我們候選藥物的性質或穩定性的意外變化，這些變化在最終產品測試中可能無法檢測到。我們或我們的合同製造商必須及時提供支持NDA或營銷授權申請(MAA)的所有必要文件，並且必須遵守FDA、EMA或類似外國當局通過其設施檢查計劃執行的GLP和cGMP法規。我們的一些合同製造商可能沒有生產商業批准的藥品，因此可能沒有獲得必要的監管機構批准這樣做。我們的部分或全部第三方承包商的設施和質量體系必須通過符合適用法規的審批前檢查，作為監管部門批准我們的候選藥物或任何其他潛在產品的條件。另外，監管部門可以隨時, 審核或檢查與製備我們的候選藥物或我們的任何其他潛在產品或相關質量體系相關的生產設施是否符合適用於正在進行的活動的規定。雖然我們監督合同製造商，但我們不能控制合同製造合作伙伴的製造過程，並且完全依賴合同製造合作伙伴遵守法規要求。如果這些設施沒有通過批准前的工廠檢查，產品的監管批准可能不會獲得批准，或者可能會被大幅推遲，直到任何違規行為得到糾正，達到監管當局滿意的程度(如果有的話)。
監管當局還可以在批准產品銷售後的任何時間對我們的第三方承包商的製造設施進行審計。如果任何此類檢查或審核發現未遵守適用法規，或者如果違反我們的產品規格或適用法規的行為獨立於此類檢查或審核而發生，我們或相關監管機構可能會要求我們或相關監管機構採取可能昂貴或耗時的補救措施，包括暫時或永久暫停臨牀試驗或商業銷售，或暫時或永久關閉設施。強加給我們或與我們簽訂合同的第三方的任何此類補救措施都可能對我們的業務、財務狀況和經營結果造成實質性損害。
如果我們或我們的任何第三方製造商未能保持監管合規性，FDA、EMA或類似的外國當局可以實施監管制裁，其中包括拒絕批准待決的候選藥物申請、撤回批准或暫停生產。因此，我們的業務、財務狀況和經營結果可能會受到實質性的不利影響。
此外，如果一家制造商的供應中斷，另一家制造商將需要通過NDA補充或MAA變體或同等的外國監管申請獲得資格，這可能會導致進一步的延遲。如果依賴一家新的製造商進行商業生產，監管機構還可能要求進行額外的研究或試驗。更換製造商可能涉及大量成本，並可能導致我們期望的臨牀和商業時間表的延遲。
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這些因素可能會導致我們產生更高的成本，並可能導致我們候選藥物的臨牀試驗、監管提交、所需批准或商業化的延遲或終止。此外，如果我們的供應商不能滿足合同要求，並且我們無法獲得一個或多個能夠以基本相同的成本生產的替代供應商，我們的臨牀試驗可能會被推遲，或者我們可能會損失潛在的收入。
我們未來可能達成的任何合作安排都可能不會成功，這可能會對我們目前和潛在的未來候選藥物的開發和商業化能力產生不利影響。
我們可能會尋求與生物製藥公司的合作安排，以開發我們目前和潛在的未來候選藥物或將其商業化。如果我們決定簽訂合作協議，我們在尋找合適的合作者方面將面臨激烈的競爭。此外，協作安排的談判、執行和實施既複雜又耗時。如果我們選擇達成這樣的安排，我們建立和實施合作或其他替代安排的努力可能不會成功，而且安排的條款可能對我們不利。如果我們與第三方合作開發和商業化候選藥物，我們可以預期將對該候選藥物未來成功的部分或全部控制權讓給第三方。我們合作安排的成功將在很大程度上取決於我們的合作者的努力和活動。協作者通常在確定他們將應用於這些協作的工作和資源方面有很大的自由裁量權。
合作安排各方之間的分歧可能會導致適用候選藥物的開發或商業化的延遲，並可能難以以互惠互利的方式解決。在某些情況下，與生物製藥公司和其他第三方的合作由另一方終止或終止。任何此類終止或到期都將對我們的業務、財務狀況和運營結果產生不利影響。
如果我們不能發展自己的商業組織或與第三方達成協議來銷售和營銷我們的候選藥物，我們可能無法產生可觀的收入。
我們沒有銷售和營銷組織，作為一家公司，我們在醫藥產品的銷售、營銷和分銷方面也沒有經驗。如果我們的任何候選藥物被批准商業化，我們可能需要發展我們的銷售、營銷和分銷能力，或者與第三方安排進行銷售和營銷服務。為任何結果產品或我們任何其他候選藥物產生的任何產品發展一支銷售隊伍是昂貴和耗時的，可能會推遲任何產品的發佈。我們可能無法及時或具有成本效益地建立和管理一支有效的銷售隊伍(如果有的話)，而且我們建立的任何銷售隊伍都可能無法為我們的候選藥物創造足夠的需求。如果我們與合作者或其他第三方達成協議，進行銷售和營銷服務，我們的產品收入可能會低於我們單獨營銷和銷售候選藥物的情況。如果我們不能獨立或與他人建立足夠的銷售和營銷能力，我們可能無法產生可觀的收入，也可能無法盈利。
我們候選藥物的商業成功取決於他們在醫生、患者、醫療保健付款人和醫學界中的市場接受度。
即使我們的候選藥物獲得了監管部門的批准，我們的產品(如果有的話)也可能不會獲得醫生、患者、醫療保健付款人和醫療界的市場接受。市場對我們批准的任何候選藥物的接受程度將取決於許多因素，包括：
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與目前可用的產品相比，我們批准的候選藥物的有效性； |
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患者願意採用我們批准的候選藥物來取代目前的療法； |
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我們提供可接受的安全性和有效性證據的能力； |
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相對方便和容易管理； |
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任何不良副作用的流行率和嚴重程度； |
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限制與其他產品聯合使用； |
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替代治療的可用性； |
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基於我們候選藥物和目標市場的概況，假設具有競爭力或潛在的溢價要求的定價和成本效益； |
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我們或我們合作伙伴的銷售和營銷策略的有效性； |
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我們有能力獲得足夠的第三方保險或補償；以及 |
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潛在的產品責任索賠。 |
此外，我們的候選藥物的潛在市場機會很難準確估計。我們對候選藥物的潛在市場機會的估計包括基於我們的行業知識、行業出版物、第三方研究報告和其他調查的幾個關鍵假設。獨立消息來源並沒有證實我們所有的假設。如果這些假設中的任何一個被證明是不準確的，那麼我們候選藥物的實際市場可能比我們對潛在市場機會的估計要小。如果我們候選藥物的實際市場比我們預期的要小，我們的產品收入可能有限，籌集資金可能比預期的困難，我們可能更難實現或保持盈利。如果我們不能在美國和國外實現市場對我們的候選藥物的接受，我們的收入將受到限制，實現盈利將更加困難。
如果我們不能獲得並維持第三方付款人對我們潛在產品的足夠報銷水平，未來的潛在銷售將受到實質性的不利影響。
如果沒有第三方付款人的報銷，我們的候選藥物如果獲得批准，將沒有可行的商業市場。報銷政策可能會受到未來醫療改革措施的影響。我們不能確定我們目前的候選藥物或我們可能開發的任何其他候選藥物都可以報銷。此外，即使有一個可行的商業市場，如果報銷水平低於我們的預期，我們的預期收入和毛利率也將受到不利影響。
第三方付款人，如政府或私人醫療保險公司，仔細審查，並越來越多地質疑和挑戰藥品的覆蓋範圍和收費。私營健康保險公司的報銷費率因公司、保險計劃和其他因素而異。報銷費率可能基於已經為低成本藥品設定的報銷水平，並可能納入其他服務的現有付款中。美國醫療保健行業目前有一種控制成本的趨勢。
大型公共和私人支付者、管理醫療組織、團購組織和類似組織正在對有關特定治療的使用和補償水平的決策產生越來越大的影響。這樣的第三方付款人，包括聯邦醫療保險，可能會質疑醫療產品和服務的承保範圍，並對醫療產品和服務的收費提出挑戰，許多第三方付款人限制新批准的醫療產品的承保範圍或報銷範圍。特別是，第三方付款人可能會限制承保的適應症。成本控制舉措可能會降低我們可能為產品制定的價格，這可能會導致產品收入低於預期。我們相信，我們的藥物價格將大大高於現有的仿製藥，並與目前的品牌藥物保持一致。如果我們不能顯示出相對於現有仿製藥的顯著益處，聯邦醫療保險、醫療補助和私人付款人可能不願意為我們的藥品提供報銷，這將大大降低我們的產品獲得市場接受的可能性。
我們預期私營保險公司會考慮我們的潛在產品的功效、成本效益、安全性和耐受性，以決定是否批准該等產品的發還，以及發還的水平。獲得這些批准可能是一個既耗時又昂貴的過程。如果我們不能及時或令人滿意地獲得私營保險公司對我們潛在產品的報銷批准，我們的業務、財務狀況和經營業績將受到重大不利影響。對覆蓋範圍的限制也可以在當地醫療保險承運人層面或由財政中介機構施加。聯邦醫療保險D部分為以下討論的聯邦醫療保險患者提供藥房福利，並不要求參與的處方藥計劃涵蓋一類產品內的所有藥物。如果D部分處方藥計劃限制我們的候選藥物或其他潛在產品的使用，或拒絕或限制報銷，我們的業務、財務狀況和運營結果可能會受到重大不利影響。
國際市場的報銷制度因國家和地區的不同而有很大差異，必須逐個國家獲得報銷批准。在許多國家，在報銷獲得批准之前，該產品不能商業化推出。在一些國外市場，處方藥定價即使在獲得初步批准後，仍然受到政府的持續控制。一些國家的談判過程可能會超過12個月。為了在一些國家獲得報銷或定價批准，我們可能需要進行一項臨牀試驗，將我們產品的成本效益與其他現有療法進行比較。如果我們潛在產品的價格降低，或者如果政府和其他第三方付款人不為我們的藥品提供足夠的保險和報銷，我們未來的收入、現金流和盈利前景將受到影響。
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*目前和未來的立法可能會增加我們候選藥物商業化的難度和成本，並可能影響如果我們的候選藥物被批准商業化，我們可能獲得的價格。
在美國和一些外國司法管轄區，已經通過和提議了許多關於醫療保健系統的立法和監管改革，這些改革可能會阻止或推遲我們的候選藥物的監管批准，限制或監管上市後活動，並影響我們以盈利方式銷售我們獲得監管批准的任何候選藥物的能力。
在美國，2003年的醫療保險處方藥、改進和現代化法案(MMA)改變了醫療保險覆蓋和支付藥品的方式。降低成本的舉措和這項立法的其他條款可能會限制我們獲得批准的任何產品的覆蓋範圍和報銷率。雖然MMA只適用於醫療保險受益人的藥品福利，但私人付款人在設定自己的報銷費率時往往遵循醫療保險覆蓋政策和支付限制。因此，MMA導致的任何報銷減少都可能導致私人支付者支付的類似減少。
2010年3月，“患者保護和平價醫療法案”(經2010年“醫療保健和教育和解法案”修訂，統稱為“PPACA”)頒佈。PPACA旨在拓寬獲得醫療保險的渠道，減少或限制醫療支出的增長，加強針對醫療欺詐和濫用的補救措施，增加醫療和醫療保險行業的新透明度要求，對醫療行業徵收新的税費，並實施額外的醫療政策改革。PPACA通過提高品牌和仿製藥的最低退税金額，增加了醫療補助藥品退税計劃下製造商的退税責任，並修改了“製造商平均價格”(AMP)的定義，這也可能增加製造商向各州支付的醫療補助藥品退税金額。該立法還擴大了醫療補助藥品退税，併為某些現有產品的某些新配方創建了替代退税公式，旨在增加這些藥物的到期退税。負責管理醫療補助藥品退税計劃的醫療保險和醫療補助服務中心(CMS)也提議將醫療補助退税擴大到在美國領土上發生的使用，如波多黎各和維爾京羣島。此外，從2011年開始，PPACA向生產或進口品牌處方藥產品的公司徵收高額年費，並要求製造商在聯邦醫療保險(Medicare)D部分承保缺口(被稱為“甜甜圈洞”)受益人填寫的處方的協商價格基礎上提供折扣(從2019年起生效，相當於70%)。州和聯邦兩級都提出了立法和監管建議，以擴大批准後的要求，並限制藥品的銷售和促銷活動。
此外，支付方法可能會受到醫療保健立法和監管舉措的影響。例如，CMS可以開發新的支付和交付模式，例如捆綁支付模式。此外，最近政府對製造商為其市場產品定價的方式加強了審查，這導致美國國會進行了幾次調查，並提出並頒佈了聯邦和州立法，旨在提高藥品定價的透明度，降低政府付款人計劃下處方藥的成本，並審查定價與製造商患者計劃之間的關係。我們還預計，未來將採取更多的美國聯邦醫療改革措施，其中任何一項都可能限制美國聯邦政府為醫療產品和服務支付的金額，如果獲得商業化批准，這可能會導致對我們候選藥物的需求減少。
在歐洲，英國於2020年1月31日退出歐盟，並進入2020年12月31日到期的過渡期。聯合王國以前的監管框架有很大一部分是從歐洲聯盟的監管中衍生出來的。2021年，英國藥品和醫療保健產品監管機構(MHRA)和歐洲藥品管理局(EMA)發佈瞭解釋新監管框架的指導意見。我們無法預測新的監管框架將對我們未來在這些司法管轄區的業務產生的後果或影響(如果有的話)。
政府對FDA和其他政府機構資金的變化可能會阻礙他們聘用和留住關鍵領導層和其他人員的能力，適當地管理藥物創新，或者阻止我們的候選產品開發或商業化，這可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果產生負面影響。
FDA審查和批准新產品的能力可能會受到各種因素的影響，包括預算和資金水平、聘用和留住關鍵人員的能力，以及法律、法規和政策的變化。此外，美國食品和藥物管理局目前可能會投入更多的內部資源來監測和評估與新冠肺炎疫情相關的事宜。此外，由於員工資源的限制或政府或承包商人員的被迫休假，與監管機構、道德委員會和其他重要機構和承包商的必要互動可能會出現延誤。因此，該機構的平均審查時間近年來一直在波動。此外，政府對資助研發活動的其他機構的資助也受到政治過程的影響，這一過程本質上是不穩定和不可預測的。
2016年12月，21世紀治療法案簽署成為法律。這項立法旨在推進醫療創新，並授權FDA有權直接聘用與藥品和設備開發和審查相關的職位。然而，
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政府減少或消除預算赤字的建議可能包括減少對FDA和其他相關政府機構的撥款。這些預算壓力可能會導致FDA執行任務的能力降低它的角色,包括對學術機構和研究實驗室的相關影響，這些機構和研究實驗室的資金完全或部分取決於政府來源的資金水平和時間。
FDA和其他機構的中斷也可能會減緩我們的候選產品獲得必要的政府機構審查或批准所需的時間，這可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果產生不利影響。
我們受到“欺詐和濫用”及類似法律法規的約束，如果不遵守這些法規或在任何與不合規相關的訴訟中勝訴，可能會損害我們的業務、財務狀況和運營結果。
在美國，我們受到各種聯邦和州醫療保健“欺詐和濫用”法律的約束，包括反回扣法、虛假申報法和其他旨在減少聯邦和州醫療保健計劃中的欺詐和濫用的法律。聯邦反回扣法規規定，任何人，包括處方藥製造商或代表其行事的一方，在知情和故意的情況下索取、接受、提供或支付任何旨在誘導推薦業務的報酬，包括購買、訂購或開出特定藥物的處方，或可能根據聯邦醫療保險或醫療補助等聯邦醫療保健計劃支付全部或部分費用的其他商品或服務，都是非法的。雖然我們試圖按照所有適用的要求來構建我們的商業安排，但這些法律的文字很寬泛，通常很難準確地確定法律在特定情況下將如何適用。因此，我們的做法可能會受到聯邦反回扣法規的挑戰。
聯邦虛假索賠法案禁止任何人在知情的情況下向政府提交或導致向政府提交付款，包括聯邦醫療保健計劃、虛假或欺詐性的報銷藥品或服務索賠、未按索賠提供的項目或服務的索賠，或醫療上不必要的項目或服務的索賠。根據1996年的《健康保險可攜性和責任法案》，禁止我們明知和故意執行詐騙任何醫療福利計劃(包括私人付款人)的計劃，或明知和故意偽造、隱瞞或掩蓋重大事實，或就醫療福利、項目或服務的交付或支付做出任何重大虛假、虛構或欺詐性的陳述，以獲取任何醫療福利計劃的金錢或財產，我們被禁止在知情的情況下實施計劃，包括私人付款人，或明知而故意偽造、隱瞞或掩蓋重大事實，或作出與提供或支付醫療福利、項目或服務有關的任何重大虛假、虛構或欺詐性的陳述，以獲取任何醫療福利計劃的金錢或財產。違反欺詐和濫用法律的行為可能會受到刑事或民事制裁，包括處罰、罰款或排除或暫停聯邦和州醫療保健計劃，如聯邦醫療保險(Medicare)和醫療補助(Medicaid)，以及禁止與美國政府簽約。此外，根據聯邦虛假申報法以及幾個州的虛假申報法，私人有能力代表政府提起訴訟。
許多州都通過了類似於聯邦反回扣法規的法律，其中一些法律適用於轉介患者接受任何來源報銷的醫療服務，而不僅僅是政府支付者。此外，一些州已經通過法律，要求製藥公司遵守2003年4月“藥品製造商監察長辦公室合規計劃指南”或“美國製藥研究和製造商關於與醫療保健專業人員相互作用的準則”。幾個州還實施了其他營銷限制，或要求製藥公司向州政府進行營銷或價格披露。對於遵守這些州的要求需要什麼是模稜兩可的，如果我們不遵守適用的州法律要求，我們可能會受到懲罰。
政府和法院都沒有就欺詐和濫用法律適用於我們的業務提供明確的指導。執法部門越來越注重執行這些法律，我們的一些做法可能會受到這些法律的挑戰。確保我們與第三方的業務安排符合適用的醫療法律和法規的努力將涉及大量成本。如果我們被發現違反了這些法律中的任何一項，我們可能會面臨重大的民事、刑事和行政處罰，損害賠償，罰款，被排除在政府資助的聯邦或州醫療保健計劃之外，並削減或重組我們的業務。如果發生這種情況，我們的業務、財務狀況和經營結果可能會受到實質性的不利影響。
如果我們面臨違反法律的指控並受到制裁，我們的聲譽、收入和流動性可能會受到影響，我們最終獲準商業化的任何候選藥物都可能受到限制或退出市場。
任何政府對涉嫌違法的調查都可能需要我們花費大量的時間和資源來回應，並可能產生負面宣傳。任何不遵守現行法規要求的行為都可能嚴重影響我們從最終獲準商業化的候選藥物中獲得收入的能力。如果實施監管制裁或撤銷監管批准，我們的業務、財務狀況和經營業績將受到不利影響。此外，如果我們無法從產品銷售中獲得收入，我們實現盈利的潛力將會降低，我們籌集資金為運營提供資金的需求將會增加。
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*如果我們不能留住我們現有的高級管理人員和科學人員，或者不能吸引和留住更多的關鍵人員，我們可能無法成功地開發我們的候選藥物或將其商業化。
我們的成功有賴於我們持續吸引、留住和激勵高素質的管理和科學人員的能力。截至2021年9月30日，我們有16名全職員工、1名兼職員工和少量顧問，這可能會讓我們比員工數量更多的公司更依賴於我們的個人員工。我們的任何關鍵人員的損失，包括新冠肺炎大流行的結果，都可能推遲或阻礙我們候選藥物的開發。這些人員是“隨意”的僱員，可以隨時終止與我們的僱傭關係；然而，我們的現任行政長官已同意根據他與我們的僱傭協議，提前至少60天通知我們辭職。更換關鍵人員可能會耗費大量時間和成本，並可能嚴重延遲或阻礙我們業務目標的實現。我們不為我們的任何員工提供“關鍵人物”保險。
我們的管理層不時尋求某些科學顧問和顧問對臨牀和法規發展計劃以及其他常規事項的建議和指導。這些科學顧問和顧問不是我們的員工，可能對其他實體有承諾，或與之簽訂諮詢或諮詢合同，這可能會限制我們獲得他們的機會。此外，我們的科學顧問可能會與其他公司達成協議，幫助那些公司開發可能與我們競爭的產品或技術。
對合格人才的競爭非常激烈，特別是在加利福尼亞州的大聖地亞哥地區，我們在那裏有大量的存在和對高技能人才的需求。我們可能不能成功地吸引到合格的人才來滿足我們目前或未來的需求。競爭對手和其他公司過去曾試圖招聘我們的員工，未來也可能嘗試這樣做。雖然我們的員工被要求籤署關於發明的機密性和所有權的標準協議，但我們通常沒有與我們的任何人員簽訂僱傭合同或競業禁止協議。失去任何關鍵人員的服務，無法吸引或留住未來高素質的人員，或延遲聘用此類人員，特別是高級管理人員和其他技術人員，都可能對我們的業務、財務狀況和運營結果產生重大不利影響。
我們需要擴大組織規模，可能無法成功管理我們的增長。
我們是一家臨牀階段的生物製藥公司，員工人數很少，我們目前的管理系統可能不足以支持我們未來的增長計劃。我們要想實現增長並有效地管理我們的增長，就需要我們僱傭、培訓、留住、管理和激勵更多的員工，並實施和改進我們的運營、財務和管理系統。這些要求還可能需要僱用更多的高級管理人員，或由我們的高級管理人員發展更多的專業知識。僱傭大量額外員工，特別是管理層的員工，將大大增加我們的開支。此外，如果我們不能擴大和加強我們的運營、財務和管理系統，與我們未來的潛在增長相結合，可能會對我們的業務、財務狀況和運營業績產生重大不利影響。
我們管理層相對缺乏上市公司經驗，這可能會使我們因未能遵守聯邦證券法而面臨更大的罰款或監管行動的風險，並可能使我們處於競爭劣勢，並可能需要我們的管理層投入更多的時間和資源來確保遵守適用的公司治理要求。
我們的管理團隊在管理和運營上市公司方面經驗有限，這可能會對他們快速應對問題或充分解決適用於上市公司的問題和事項的能力產生不利影響。任何不遵守聯邦證券法律、規則或法規的行為都可能使我們面臨罰款或監管行動，這可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果產生實質性的不利影響。此外，由於我們的管理團隊只有有限的上市公司經驗，相對於我們的競爭對手，我們可能不得不投入更多的時間和資源來遵守法律規定的公司治理政策，因為我們的競爭對手的管理團隊擁有更多的上市公司經驗。
我們面臨產品責任、非臨牀和臨牀責任風險，如果對我們提起訴訟，這些風險可能會給我們帶來巨大的財務負擔。
我們的業務使我們面臨潛在的產品責任和其他責任風險，這些風險存在於藥物配方和產品的測試、製造和營銷過程中。此外，我們或我們的潛在合作者在我們的臨牀試驗中使用藥物以及隨後銷售這些產品可能會導致我們承擔部分或全部產品責任風險。一項成功的責任索賠或一系列針對我們的索賠可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果產生實質性的不利影響。
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我們目前維持產品責任保險；然而，不能保證我們將能夠繼續維持此類保險，我們可能無法以商業合理的條款或足夠的金額獲得替代產品責任保險。有時，在基於具有意想不到的不良影響的藥物的集體訴訟中，會做出大額判決。一項成功的產品責任索賠或一系列針對我們的索賠可能會導致我們的股價下跌，如果判斷超出了我們的保險範圍，可能會對我們的運營和業務結果產生不利影響。
我們的研發活動涉及使用危險材料，這使我們受到監管、相關成本和延誤以及潛在責任的約束。
我們的研究和開發活動涉及對危險材料、化學品和各種放射性化合物的控制使用，我們需要制定額外的安全程序來處理和處置危險材料。如果發生事故，我們可能要對由此造成的損害負責，損失可能是巨大的。我們還受到許多環境、健康和工作場所安全法律和法規的約束，包括那些管理實驗室程序、接觸血液傳播病原體和處理生物危險材料的法律和法規。未來可能會通過更多影響我們運營的聯邦、州和地方法律法規。如果我們違反這些法律或法規，我們可能會招致鉅額費用，並被處以鉅額罰款或處罰。
我們在很大程度上依賴信息技術，該技術的任何故障、不足、中斷或安全疏忽，包括任何網絡安全事件，都可能損害我們有效運營業務的能力。
儘管我們已實施保安措施，但我們的內部電腦系統及與我們簽約的第三方(包括我們的CRO及其他業務夥伴)的電腦系統，仍容易受到網絡攻擊、電腦病毒、未經授權進入、自然災害、恐怖主義、戰爭、電訊及電力故障的破壞。系統故障、事故或安全漏洞可能導致我們的運營或我們CRO和其他業務合作伙伴的運營中斷，並可能導致我們的藥物開發、臨牀活動和業務運營的實質性中斷，此外還可能需要花費大量資源進行補救。藥物開發或臨牀試驗數據的丟失可能會導致我們的監管審批工作延遲，並顯著增加我們恢復或複製數據的成本。如果任何中斷或安全漏洞導致我們的數據或應用程序丟失或損壞，或不適當地披露機密或專有信息，我們可能會招致責任，我們的開發計劃和候選藥物的開發可能會延遲。
我們的員工和顧問可能從事不當行為或其他不當活動，包括不遵守監管標準和要求。
我們面臨員工或顧問欺詐或其他不當行為的風險。我們員工或顧問的不當行為可能包括故意不遵守FDA法規、向FDA提供準確信息、遵守生產標準、遵守聯邦和州醫療欺詐和濫用法律法規、準確報告財務信息或數據或向我們披露未經授權的活動。特別是，醫療保健行業的銷售、營銷和商業安排受到旨在防止欺詐、回扣、自我交易和其他濫用行為的廣泛法律法規的約束。這些法律法規可能會限制或禁止廣泛的定價、折扣、營銷和促銷、銷售佣金、客户激勵計劃和其他業務安排。員工和顧問的不當行為也可能涉及不當使用在臨牀試驗過程中獲得的信息，這可能導致監管制裁和嚴重損害我們的聲譽。並非總是能夠識別和阻止此類不當行為，我們為發現和防止此類活動而採取的預防措施可能無法有效控制未知或無法管理的風險或損失，或保護我們免受因不遵守此類法律或法規而引起的政府調查或其他行動或訴訟。如果對我們採取任何此類行動，而我們未能成功為自己辯護或維護自己的權利，這些行動可能會對我們的業務、財務狀況和經營結果產生實質性的不利影響，並導致對我們施加鉅額罰款或其他制裁。
自然災害等業務中斷可能會嚴重損害我們未來的收入和財務狀況，並增加我們的成本和支出。
我們的公司總部位於加利福尼亞州的大聖地亞哥，這是一個以地震活動聞名的地區。此外，我們的一家第三方製造商位於美國東南部，這是一個易受颶風和相關自然災害影響的地區。我們的供應商也可能會因為自然災害而遭受業務中斷。重大自然災害，如地震、颶風、洪水或火災，可能會嚴重損壞或摧毀我們的總部或設施，或我們的製造商或供應商的設施，這可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果產生實質性的不利影響。此外，針對美國，特別是加利福尼亞州大聖地亞哥地區的恐怖主義行為或戰爭行為可能會對我們、我們的員工、設施、合作伙伴和供應商造成損害或中斷，這可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果產生實質性的不利影響。
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我們可能會進行戰略性交易，這可能會影響我們的流動性，增加我們的費用，並對我們的管理層造成重大幹擾。
有時，我們可能會考慮戰略性交易，例如收購公司、購買資產以及產品、候選藥物或技術的對外許可或內部許可。我們可能考慮的其他潛在交易包括各種不同的商業安排，包括剝離、戰略合作伙伴關係、合資企業、重組、資產剝離、業務合併和投資。任何此類交易都可能要求我們產生非經常性費用或其他費用，可能會增加我們的短期和長期支出，並可能對我們的管理或業務造成重大的整合挑戰或中斷，這可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果產生不利影響。例如，這些交易可能會帶來許多運營和財務風險，包括：
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承擔未知負債； |
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擾亂我們的業務，轉移我們管理層的時間和注意力，以便開發收購的產品、候選藥物或技術； |
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產生大量債務或稀釋發行的股權證券，以支付任何此類交易； |
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交易和整合成本高於預期； |
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資產或商譽或減值費用的減記； |
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攤銷費用增加； |
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將任何被收購企業或產品線的運營和人員與我們的運營和人員合併的難度和成本； |
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由於管理層和所有權的變更，與任何被收購企業或產品線的主要供應商或客户的關係受損；以及 |
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無法留住任何被收購企業的關鍵員工。 |
因此，雖然不能保證我們將進行或成功完成上述性質的任何交易，但我們確實完成的任何交易可能會受到前述風險或其他風險的影響，並可能對我們的業務、財務狀況和運營結果產生重大不利影響。
我們與我們的高級職員和某些其他僱員的僱傭協議可能要求我們向任何因公司控制權變更而被解僱的人支付遣散費，這可能會損害我們的財務狀況或業績。
我們的高級管理人員和某些員工是僱傭協議的當事人，這些協議包含在與公司控制權變更相關的僱傭終止時控制權和遣散費條款的變更，規定為遣散費和其他福利支付現金，並加快股票期權和限制性股票的歸屬。加速授予限制性股票的期權和股票可能會導致我們現有股東的股權被稀釋，並降低我們普通股的市場價格。支付這些遣散費可能會損害我們的財務狀況和業績。此外，這些潛在的遣散費可能會阻礙或阻止第三方尋求與我們的業務合併。
與我們的知識產權有關的風險
*我們可能無法通過收購和許可證內獲得或維護我們候選藥物的必要權利。
我們目前擁有知識產權，可以通過Ligand的許可開發我們的候選藥物。截至2021年9月30日，我們擁有或共同擁有80 申請專利，不擁有任何專利。因為我們的程序需要使用Ligand持有的專有權，我們業務的增長很可能在一定程度上取決於我們維護和利用這些專有權的能力。此外，我們未來可能需要獲取或許可更多的知識產權。我們可能無法從第三方獲得我們認為對我們的候選藥物來説是必要的任何組合物、使用方法、工藝或其他知識產權，也可能無法獲得這些組合物、使用方法、工藝或其他知識產權的許可。我們在獲取第三方知識產權和授權第三方知識產權方面面臨競爭，包括來自一些更成熟的公司的競爭。這些老牌公司可能比我們有競爭優勢，因為它們的規模、現金資源以及更強的臨牀開發和商業化能力。此外,
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將我們視為競爭對手的公司可能不願將知識產權轉讓或許可給我們。我們也可能無法以使我們的投資獲得適當回報的條款獲得或許可第三方知識產權。
我們可能會與美國和外國的學術機構簽訂合作協議，以加快我們目前或未來的臨牀前候選藥物的開發。通常，這些協議包括一個選項，讓我們就合作所產生的機構知識產權的許可進行談判。即使有這樣的選項，我們也可能無法在指定的時間範圍內或在我們可以接受的條款下協商許可證。如果我們無法從合作機構獲得版權許可，該機構可能會將知識產權提供給其他方，這可能會阻礙我們執行所需項目的能力。
如果我們不能成功獲得所需的第三方知識產權或保持我們現有的知識產權，我們可能需要放棄相關項目的開發，我們的業務、財務狀況和運營結果可能會受到實質性的不利影響。
如果我們未能履行協議中的義務，根據這些協議，我們從第三方獲得知識產權和其他權利的許可，或者我們與許可人的業務關係受到幹擾，我們可能會失去對我們的業務非常重要的知識產權。
主許可協議對我們的業務非常重要，我們希望在未來簽訂更多許可協議。主許可協議規定，我們預計未來的許可協議將對我們施加各種盡職調查、里程碑付款、特許權使用費和其他義務。如果我們未能履行這些協議下的義務，或者如果我們申請破產，我們可能會被要求向許可方支付某些款項，我們可能會失去許可的排他性，或者許可方可能有權終止許可，在這種情況下，我們將無法開發或營銷許可涵蓋的產品。此外，與這些許可證相關的里程碑和其他付款可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果產生重大不利影響。
根據主許可協議的條款，Ligand可在某些情況下終止主許可協議，包括但不限於：(1)在我們破產或破產的情況下，(2)如果我們到期時沒有支付主許可協議項下的無可爭辯的金額，並且未能在指定的時間內補救此類違約，或者(3)如果我們未能履行我們的某些重大義務，並且未能在指定的時間內補救違約，則Ligand可能會終止主許可協議，這包括但不限於：(1)在我們破產或破產的情況下，(2)如果我們在到期時沒有支付主許可協議下的無可爭辯的金額，並且未能在指定的時間內補救此類違約。如果主許可協議整體終止或因其他原因終止特定許可計劃，則根據主許可協議(或特定許可計劃)授予我們的所有許可都將終止，我們可能被要求向Ligand轉讓和轉讓與許可計劃(或與特定許可計劃相關的文件)相關的某些監管文件和監管批准，我們可能被要求結束與許可計劃(或與特定許可計劃相關的文件)相關的任何正在進行的臨牀試驗。此外，Ligand可能要求我們將我們擁有的與許可程序(或與特定許可程序相關的商標)相關的商標轉讓給Ligand，我們有義務向Ligand授予由我們控制的任何專利權和專有技術下的許可，以在世界上任何地方以較低的個位數的版税制造、製造、進口、使用、提供銷售和銷售許可程序(或與特定許可程序相關的程序)。
在某些情況下，許可技術的專利訴訟可能僅由許可方控制。如果我們的許可方未能獲得並維護我們許可的專有知識產權的專利或其他保護，那麼我們可能會失去對知識產權的權利或與這些權利相關的專有權，而我們的競爭對手可能會利用知識產權銷售與之競爭的產品。在某些情況下，我們可以控制對許可技術產生的專利的起訴。如果我們違反與此類起訴相關的任何義務，我們可能會向我們的許可合作伙伴承擔重大責任。知識產權許可對我們的業務至關重要，涉及複雜的法律、商業和科學問題。根據許可協議，可能會發生有關知識產權的爭議，包括但不限於：
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許可協議授予的權利範圍和其他與解釋有關的問題； |
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我們的技術和工藝在多大程度上侵犯了不受許可協議約束的許可方的知識產權； |
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專利權和其他權利的再許可； |
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我們在許可協議下的盡職義務，以及哪些活動滿足這些盡職義務； |
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由我們的許可人、我們和我們的合作者共同創造或使用知識產權而產生的發明和專有技術的所有權；以及 |
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專利技術發明的優先權。 |
如果有關知識產權和其他權利的爭議阻礙或削弱了我們以可接受的條件維持目前的許可安排的能力，我們可能無法成功地開發受影響的候選藥物並將其商業化。如果我們不履行對許可方的任何此類義務，許可方可能會終止對我們的許可，在這種情況下，我們將無法銷售這些許可涵蓋的產品。失去我們與Ligand的許可證，以及我們未來可能進入的其他許可證，將對我們的業務產生實質性的不利影響。
我們可能需要向Ligand支付與我們使用主許可協議下的許可技術相關的里程碑和特許權使用費，這可能會對我們可能尋求商業化的任何產品的整體盈利能力產生不利影響。
根據主許可協議的條款，我們可能有義務向Ligand支付總計約15.4億美元的開發、監管和銷售里程碑費用。我們還將被要求為未來的全球淨產品銷售支付Ligand個位數的版税。這些特許權使用費的支付可能會對我們可能尋求商業化的任何產品的整體盈利能力產生不利影響。
我們可能無法在市場上保護我們的專有或授權技術。
我們依靠我們的能力來保護我們的專有或授權技術。我們依賴商業祕密、專利法、著作權法和商標法，以及與員工和第三方達成的保密、許可和其他協議，所有這些都只能提供有限的保護。我們的成功在很大程度上取決於我們的能力、Ligand的能力以及任何未來的許可方或被許可方就我們的專有或許可技術和產品在美國和其他國家獲得和維護專利保護的能力。我們目前授權我們的大部分知識產權來開發我們的候選藥物，未來可能還會授權更多的知識產權。根據主許可協議的條款，Ligand擁有以其名義提交、起訴和維護受主許可協議約束的專利的優先權利。我們不能確定我們當前或未來許可人的專利執法活動已經或將會遵守適用的法律和法規，或將產生有效和可強制執行的專利或其他知識產權。我們也不能確定我們當前或未來的許可方是否會分配足夠的資源或優先執行他們或我們的此類專利。即使我們不是這些法律行動的一方，不利的結果可能會阻止我們繼續許可我們可能需要的知識產權，這將對我們的業務、財務狀況和運營結果產生實質性的不利影響。
我們相信，通過起訴涉及從別人那裏獲得許可的技術的專利申請，我們將能夠為我們的專利藥物技術，包括與我們獲得許可的知識產權相關的技術，獲得足夠的專利保護。如果我們被迫花費大量時間和金錢來保護或強制執行我們許可的專利和我們可能擁有的未來專利，圍繞他人持有的專利進行設計，或許可或收購，可能需要支付高額費用、專利或其他他人持有的專有權利，我們的業務、財務狀況和運營結果可能會受到實質性和不利的影響。如果我們不能有效地保護我們擁有或許可的知識產權，其他公司可能會提供相同或類似的產品出售，這可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果產生實質性的不利影響。我們可能向他人許可技術的專利，以及我們未來可能擁有的任何專利，可能會受到挑戰、縮小、無效或規避，這可能會限制我們阻止競爭對手銷售相同或類似產品的能力，或者限制我們可能擁有的產品專利保護期。
*獲得和維持專利保護有賴於遵守政府專利機構施加的各種程序、文件提交、費用支付和其他要求，如果不符合這些要求，我們對許可專利、未決專利申請和潛在未來專利申請和專利的專利保護可能會減少或取消。
定期維護費、續期費、年金費以及與專利和/或專利申請有關的各種其他政府費用將在適用的專利和/或專利申請的有效期內分幾個階段支付給美國專利商標局(USPTO)和美國以外的各種政府專利機構。美國專利商標局和各種非政府專利機構要求在專利申請過程中遵守一些程序、文件、費用支付和其他類似條款。在許多情況下，根據適用的規則，可以通過支付滯納金或通過其他方式來糾正疏忽。然而，在某些情況下，不遵守規定可能導致專利或專利申請被放棄或失效，從而導致相關司法管轄區的專利權部分或全部喪失。如果這種情況發生在我們未來可能提交的許可內專利或專利申請上，我們的競爭對手可能會使用我們的技術，這將對我們的業務、財務狀況和運營結果產生實質性的不利影響。
51
醫藥產品的專利地位往往是複雜和不確定的。在美國和美國以外的許多司法管轄區，藥品專利允許的權利要求的廣度並不一致。例如，在許多司法管轄區，藥品專利的支持標準越來越嚴格。一些國家禁止專利中的治療方法權利要求。美國和其他國家專利法或專利法解釋的變化可能會降低我們許可或擁有的知識產權的價值，或造成不確定性。此外，發佈與我們當前候選藥物和潛在產品相關的信息可能會阻止我們獲得或執行與這些候選藥物和潛在產品相關的專利，包括但不限於物質組成專利，這些專利通常被認為提供了最強有力的專利保護。
我們的知識產權包括已頒發的專利和正在申請中的合成物質和使用方法的專利。截至2021年9月30日，對於VK2809和VK0214，我們在美國獲得了三項專利和一項專利申請，在某些外國司法管轄區獲得了額外的專利或專利申請，在某些外國司法管轄區擁有或共同擁有並獲得了一項PCT申請、七項美國專利申請和額外的專利申請。截至2021年9月30日，我們還獲得了另外一項美國專利和在某些外國司法管轄區提交給VK0214的專利申請的授權；截至2021年9月30日，我們擁有另外一項美國專利申請和幾項在某些外國司法管轄區提交給VK2809的專利申請。對於VK5211，截至2021年9月30日，我們在美國獲得了九項專利的授權，在某些外國司法管轄區獲得了其他幾項專利的許可，並獲得了一項PCT申請。對於VK0612，截至2021年9月30日，我們擁有一份待處理的美國申請和幾份外國申請。至於我們目前的其他候選藥物，我們有一個許可證，涵蓋美國和某些外國司法管轄區的幾項已頒發的專利和未決的專利申請。
我們目前許可的專利和將來可能擁有或許可的專利不一定能確保我們許可或擁有的知識產權得到保護，原因包括但不限於以下幾個原因：
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專利可能不夠廣泛或強大，不足以阻止來自與我們候選藥物相同或相似的其他產品的競爭； |
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不能保證可以根據美國法律或外國類似規定(如有)延長專利期； |
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已頒發的專利和我們未來可能獲得或許可的專利可能不會阻止我們候選藥物的仿製藥進入美國市場； |
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我們目前沒有在任何歐洲司法管轄區許可或擁有授權的歐洲專利或國家階段專利，這會阻止我們的主要候選藥物之一VK2809的仿製藥進入歐洲市場； |
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我們或我們授權或可能授權專利的第三方可能被要求放棄一項或多項專利的部分期限； |
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可能存在我們不知道的可能影響專利權利要求的有效性或可執行性的現有技術； |
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可能存在我們知道的現有技術，我們不認為這些技術會影響專利權利要求的有效性或可執行性，但最終可能會發現它們會影響專利權利要求的有效性或可執行性； |
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可能還有其他專利授予他人，會影響我們的經營自由； |
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如果專利受到挑戰，法院可以判定它們無效或不可執行； |
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管理我們許可的專利或我們可能擁有的任何未來專利的專利性、有效性和侵權性的法律可能會發生重大變化，從而對我們的專利權範圍產生不利影響； |
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法院可以裁定競爭對手的技術或產品沒有侵犯我們許可的專利或我們未來可能擁有的任何專利；以及 |
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這些專利可能會因為沒有支付費用或未能遵守規定而不可挽回地失效，或者可能受到強制許可。 |
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如果我們在開發或臨牀試驗中遇到延誤，我們可以在專利保護下銷售我們潛在產品的時間將會縮短。
我們的競爭對手也許能夠通過以非侵權方式開發類似或替代技術或產品來繞過我們許可的專利或我們可能擁有的未來專利。我們的競爭對手可能會通過向FDA提交簡短的新藥申請來銷售任何批准的產品的仿製藥版本，在這些申請中，我們的競爭對手聲稱我們的許可專利或我們可能擁有的任何未來專利是無效的、不可強制執行的或沒有受到侵犯的。或者，我們的競爭對手可能會尋求批准，銷售他們自己的產品，與我們的產品相似或在其他方面與我們的產品競爭。在這種情況下，我們可能需要捍衞或維護我們許可的專利或我們可能擁有的任何未來專利，包括通過提起訴訟指控專利侵權。在任何這類訴訟中，法院或其他有管轄權的機構可能會發現我們許可的專利或我們可能擁有的任何未來專利無效或無法強制執行。在獲得專利保護之前，我們也可能無法識別我們研發的可申請專利的方面。即使我們擁有或未獲得許可的有效和可強制執行的專利，這些專利仍可能不能針對足以實現我們的業務目標的競爭產品或流程提供保護。
專利的頒發對於其發明性、範圍、所有權、優先權、有效性或可執行性並不是決定性的。在這方面，第三方可能會在美國和國外的法院或專利局挑戰我們許可的專利或我們未來可能擁有的任何專利。此類挑戰可能導致獨佔性或經營自由的喪失，或專利主張全部或部分縮小、無效或無法執行，從而限制我們阻止他人使用類似或相同技術和產品或將其商業化的能力，或限制我們的技術和潛在產品的專利保護期限。此外，考慮到新藥候選藥物的開發、測試和監管審查所需的時間，保護這些候選藥物的專利可能會在這些候選藥物商業化之前或之後不久到期。
我們可能會侵犯他人的知識產權，這可能會阻礙或推遲我們的藥物開發努力，並阻止我們將產品商業化或增加產品商業化的成本。
我們的商業成功在很大程度上取決於我們能否在不侵犯第三方專利和其他知識產權的情況下運營。例如，可能會有已頒發的專利，而我們並不知道我們當前或未來的候選藥物侵犯了這些專利。也可能有一些我們認為我們沒有侵犯的專利，但我們最終可能會被發現侵犯了這些專利。
此外，在某些情況下，專利申請是保密的，直到專利頒發。科學或專利文獻中發現的發表通常比潛在發現和專利申請的提交日期晚很多。因為專利可能需要很多年才能頒發，所以可能會有我們不知道的當前待批申請，這些申請可能會導致已頒發的專利被我們的候選藥物或潛在產品侵犯。例如，未決的申請可能存在該索賠，或者可以修改為索賠我們的候選藥物或潛在產品侵犯的主題。為了保持專利家族的懸而未決並試圖覆蓋我們的候選藥物，競爭對手可能會以繼續申請、分部申請或部分繼續申請的形式提交持續的專利申請，聲稱優先於已經發布的專利。
第三方可能聲稱我們未經授權使用他們的專有技術，並可能起訴我們侵犯專利或其他知識產權。這些訴訟代價高昂，可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果產生不利影響，並轉移管理和科學人員的注意力。如果我們因專利侵權而被起訴，我們需要證明我們的候選藥物、潛在的產品或方法要麼沒有侵犯相關專利的權利主張，要麼證明專利權利主張是無效的，而我們可能無法做到這一點。證明無效是困難的。例如，在美國，證明無效性需要出示清晰而令人信服的證據，以推翻已頒發專利享有的有效性推定。即使我們在這些訴訟中勝訴，我們也可能會招致鉅額費用，我們的管理層和科學人員的時間和注意力可能會被轉移到這些訴訟中，這可能會對我們產生實質性的不利影響。此外，我們可能沒有足夠的資源來圓滿結束這些行動。如果法院裁定任何第三方專利是有效的、可強制執行的，並且涵蓋我們的產品或其使用，則這些專利的任何持有者可能能夠阻止我們將產品商業化，除非我們獲得或獲得適用專利下的許可，或者直到專利到期。
我們可能不能以合理的費用或合理的條件作出發牌安排或其他安排。任何無法獲得許可證或替代技術的情況都可能導致我們產品的延遲推出，或者導致我們禁止製造或銷售產品。即使我們能夠獲得許可，它也可能是非排他性的，從而使我們的競爭對手能夠獲得許可給我們的相同技術。我們可能會被迫(包括法院命令)停止將侵權技術或產品商業化。此外，在任何此類訴訟或訴訟中，如果我們被發現故意侵犯專利，我們可能被判承擔金錢損害賠償責任，包括三倍損害賠償和律師費。侵權的裁決可能會阻止我們將候選藥物商業化，或者迫使我們停止一些業務運營，這可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果產生實質性的不利影響。如果第三方聲稱我們盜用了他們的機密信息或商業祕密，可能會對我們的業務、財務狀況和經營結果產生類似的重大和不利影響。此外，任何訴訟的發起和繼續產生的任何不確定性都可能對我們籌集繼續運營所需資金的能力產生實質性的不利影響。
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由我們提出或針對我們提出的任何與侵犯知識產權有關的索賠或訴訟都將是昂貴和耗時的，並可能對我們的業務、財務狀況和運營結果產生不利影響。
我們可能會被要求提起訴訟，以強制執行或捍衞我們許可和擁有的知識產權。例如，據我們所知，目前至少有兩家第三方公司在美國銷售名為“LGD-4033”的產品，這是Ligand之前用來指代VK5211的名稱，未經我們或Ligand的授權，我們未來可能會遭遇其他潛在的知識產權侵權。保護我們的知識產權的訴訟可能非常耗時和昂貴。在生物製藥行業，通常有大量涉及專利和其他知識產權的訴訟。此類訴訟或訴訟可能大幅增加我們的運營費用，並減少可用於開發活動或任何未來銷售、營銷或分銷活動的資源。
在任何侵權訴訟中，我們獲得的任何金錢賠償都可能沒有商業價值。此外，由於知識產權訴訟所需披露的資料數目龐大，我們的一些機密資料可能會因在訴訟期間披露而受到損害。此外，不能保證我們有足夠的財政或其他資源來提起和追查這類侵權索賠，這些索賠通常需要數年時間才能得到解決。此外，我們對被認定的侵權者提出的任何索賠都可能促使這些當事人對我們提出反索賠，聲稱我們侵犯了他們的專利。我們的一些競爭對手可能比我們更有效地承擔這類訴訟或訴訟的費用，因為他們擁有更多的財政資源。專利訴訟或其他訴訟的發起和繼續帶來的不確定性可能會對我們在市場上的競爭能力產生重大不利影響。
此外，我們許可的專利和專利申請，以及我們未來可能申請、擁有或許可的專利和專利申請，可能會面臨其他挑戰，例如干擾訴訟、反對訴訟、複審程序和其他形式的授權後審查。這些挑戰中的任何一項，如果成功，都可能導致我們任何許可的專利和專利申請，以及我們未來可能申請、擁有或許可的專利和專利申請的無效或範圍縮小。這些挑戰中的任何一項，無論它們是否成功，都可能是耗時和昂貴的防禦和解決問題，並將分散我們管理層和科學人員的時間和注意力。
此外，聽證會、動議或其他臨時程序或事態發展的結果可能會公開公佈，如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，可能會對我們普通股的市場價格產生重大不利影響。
美國專利法的改變可能會降低專利的整體價值，從而削弱我們保護產品的能力。
與其他生物製藥公司一樣，我們的成功在很大程度上依賴於知識產權，特別是專利。在生物製藥行業獲得和實施專利既涉及技術上的複雜性，也涉及法律上的複雜性，既昂貴又耗時，而且本質上是不確定的。例如，2011年9月16日，“萊希-史密斯美國發明法”(Leahy-Smith America Invents Act)或“萊希-史密斯法案”(Leahy-Smith Act)簽署成為法律。Leahy-Smith法案包括對美國專利法的一些重大修改，包括影響專利申請起訴方式的條款，這也可能影響專利訴訟。特別值得一提的是，根據《萊希-史密斯法案》(Leahy-Smith Act)，美國於2013年3月過渡到“先提交專利”制度，在這種制度下，第一個提交專利申請的發明人通常有權獲得專利。第三方可以在美國專利商標局頒發專利之前提交現有技術，並可能參與授權後的訴訟，包括異議、派生、複審、各方之間的審查或幹擾訴訟，挑戰我們的專利權或其他人的專利權。任何此類提交、訴訟或訴訟中的不利裁決可能會縮小我們專利權的範圍或可執行性，或使我們的專利權無效，這可能會對我們的競爭地位產生不利影響。
此外，美國最高法院近年來已經對幾起專利案件做出裁決，要麼縮小了某些情況下可獲得的專利保護範圍，要麼在某些情況下削弱了專利權人的權利。除了對我們未來獲得專利的能力的不確定性增加之外，這一系列事件的結合也給一旦獲得專利的價值帶來了不確定性。根據美國國會、聯邦法院和美國專利商標局的決定，管理專利的法律和法規可能會以不可預測的方式發生變化，從而削弱我們獲得新專利或執行我們未來可能獲得的專利的能力。
*我們可能無法在世界各地保護我們的知識產權。
在世界各地申請、起訴和保護候選藥物專利的費用將高得令人望而卻步。競爭對手可以在我們沒有許可或獲得專利保護的司法管轄區使用我們許可和擁有的技術來開發他們自己的產品，並進一步可能將其他侵權產品出口到我們可能獲得或許可專利的地區。
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這些產品可能會在我們沒有任何已頒發或許可專利的司法管轄區與我們的產品競爭，未來的任何專利主張或其他知識產權可能無法有效或不足以阻止它們如此競爭。
許多公司在外國司法管轄區保護和捍衞知識產權方面遇到了重大問題。某些國家的法律制度，特別是某些發展中國家的法律制度，不支持專利和其他知識產權保護的實施，特別是與生物製藥相關的專利，這可能會使我們很難阻止侵犯我們許可的專利和我們可能擁有的未來專利，或者普遍侵犯我們的專有權銷售競爭產品。此外，一些國家的法律對專有權的保護程度或方式與美國法律不同。因此，我們可能會在保護和捍衞我們在美國和國外獲得許可和擁有的知識產權方面遇到重大問題。例如，中國目前擁有許多特許專利和特許專利申請，目前對公司知識產權的保護程度低於其他一些司法管轄區。因此，中國缺乏強有力的專利和其他知識產權保護，可能會大大增加我們在未經授權披露或使用我們的知識產權方面的脆弱性，並削弱我們的競爭地位。在外國司法管轄區強制執行我們未來的專利權(如果有的話)的訴訟可能會導致鉅額成本，並將我們的努力和注意力從我們業務的其他方面轉移開來。
包括歐盟國家、印度、日本和中國在內的許多國家都有強制許可法，根據這些法律，專利權人在某些情況下可能會被強制向第三方授予許可。截至2021年9月30日，在這些國家，我們擁有幾項許可專利和幾項許可和擁有的專利申請，如果這些專利被侵犯或我們被迫向第三方授予許可，可能會獲得有限的補救措施，這可能會大幅降低此類專利的價值。這可能會限制我們潛在的收入機會。因此，我們在世界各地執行知識產權的努力可能不足以從我們擁有或許可的知識產權中獲得顯著的商業優勢。
我們可能無法充分防止商業祕密和其他專有信息的泄露。
為了保護我們專有和授權的技術和流程，我們在一定程度上依賴於與我們的公司合作伙伴、員工、顧問、製造商、外部科學合作者以及贊助研究人員和其他顧問簽訂的保密協議。這些協議可能無法有效阻止我們的機密信息的披露，並且在未經授權披露機密信息的情況下可能沒有提供足夠的補救措施。此外，其他人可能會獨立發現我們的商業祕密和專有信息。如果不能獲得或維持商業祕密保護，可能會對我們的競爭商業地位產生不利影響。
我們可能會被指控我們的員工、顧問或獨立承包商錯誤地使用或披露了第三方的機密信息。
我們僱傭的是以前受僱於其他生物製藥公司的人。雖然我們不知道有任何此類針對我們的索賠，但我們或我們的員工、顧問或獨立承包商可能會被索賠，稱我們或我們的員工、顧問或獨立承包商無意或以其他方式使用或泄露了我們員工的前僱主或其他第三方的機密信息。可能有必要提起訴訟來抗辯這些指控。不能保證成功地為這些索賠辯護，即使我們勝訴，訴訟也可能導致鉅額成本，並分散我們管理層和其他員工的注意力。到目前為止，我們的員工中還沒有人受到這樣的索賠。
我們可能會受到質疑我們許可專利的發明權、我們可能擁有的任何未來專利和其他知識產權的索賠。
儘管我們目前沒有收到任何對我們許可專利或我們許可或擁有的知識產權的發明權提出質疑的索賠，但未來我們可能會面臨前僱員、合作者或其他第三方作為發明人或共同發明人在我們的許可專利或其他許可或擁有的知識產權中擁有權益的索賠。例如，我們可能會因為顧問或其他參與開發我們的候選藥物的人的義務衝突而產生庫存糾紛。訴訟可能是必要的，以對抗這些和其他挑戰庫存的索賠。如果我們不能為任何此類索賠辯護，除了支付金錢損害賠償外，我們還可能失去寶貴的知識產權，如有價值知識產權的專有權或使用權。這樣的結果可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果產生實質性的不利影響。即使我們成功地反駁了這類索賠，訴訟也可能導致鉅額成本，並分散管理層和其他員工的注意力。
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如果我們不能從“哈奇-瓦克斯曼修正案”和類似的外國法例中獲得額外的保障，延長我們的特許專利和我們可能擁有的任何未來專利的期限，我們的業務、財政狀況和經營業績可能會受到重大和不利的影響。
根據FDA對我們候選藥物的監管批准的時間、期限和細節，我們可能許可或擁有的一項或多項許可的美國專利或未來的美國專利可能有資格根據1984年的《藥品價格競爭和專利期限恢復法》(簡稱Hatch-Waxman修正案)獲得有限的專利期恢復。Hatch-Waxman修正案允許專利恢復期限最長為五年，作為對藥物開發和FDA監管審查過程中失去的專利期的補償。這段時間通常是試驗性新藥申請的生效日期(在專利發佈之後)與提交保密協議之日之間的時間的一半，再加上提交保密協議之日與申請獲得批准之間的時間。然而，專利期限恢復不能延長專利的剩餘期限，從FDA批准產品之日起總共不能超過14年。
延長專利期的申請需經美國專利商標局和美國食品及藥物管理局批准。延長專利期限的申請至少需要六個月的時間才能獲得批准。我們可能因為未能在適用的截止日期內申請、未能在相關專利到期前申請或未能滿足適用要求等原因而無法獲得延期。此外，適用的期限或提供的專利保護範圍可能比我們要求的要少。如果我們無法獲得專利期限的延長或恢復，或者任何此類延長的期限比我們要求的要短，我們有權獨家銷售我們的產品的期限將會縮短，我們的競爭對手可能會更早獲得競爭產品的批准，我們的創收能力可能會受到實質性的不利影響。
與我們普通股所有權相關的風險
我們普通股的市場價格可能波動很大。
我們普通股的交易價格可能會波動。我們的股價可能會因多種因素而大幅波動，包括：
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為我們的任何候選藥物提交保密協議的任何延誤，以及與FDA對該保密協議的審查有關的任何不利發展或被認為不利的發展； |
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臨牀試驗有不良結果或者延遲的； |
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重大訴訟，包括專利或股東訴訟； |
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無法獲得額外資金； |
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未能成功開發和商業化我們的候選藥物； |
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適用於我們的候選藥物的法律或法規的變化； |
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無法為我們的候選藥物獲得足夠的產品供應，或無法以可接受的價格供應； |
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與我們的任何候選藥物相關的意想不到的嚴重安全問題； |
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不利的監管決定； |
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競爭對手引進新產品或新技術； |
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未能達到或超過我們向公眾提供的藥物開發或財務預測； |
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未能達到或超過投資界的估計和預測； |
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公眾、立法機構、監管機構和投資界對生物製藥行業的看法； |
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宣佈我們或我們的競爭對手的重大收購、戰略合作伙伴關係、合資企業或資本承諾； |
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與專有權有關的爭議或其他發展，包括專利、訴訟事項以及我們獲得許可和擁有的技術獲得專利保護的能力； |
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關鍵科學技術人員或者管理人員的增減； |
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同類公司的市場估值變化； |
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總體經濟和市場狀況以及美國股市的整體波動； |
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新冠肺炎大流行等突發公共衞生事件； |
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我們或我們的股東(包括Ligand)在未來出售我們的普通股；以及 |
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我們普通股的交易量。 |
此外，股票市場，特別是小型生物製藥公司，經歷了極端的價格和成交量波動，這些波動往往與這些公司的經營業績無關或不成比例。無論我們的實際經營業績如何，廣泛的市場和行業因素都可能對我們普通股的市場價格產生負面影響。再者，金融市場的下跌和我們無法控制的相關因素可能會導致我們的股票價格迅速和意想不到地下跌。
我們普通股的活躍交易市場可能無法持續，您可能無法以理想的市場價格轉售您的普通股。
如果我們的普通股沒有持續活躍的交易市場，當您希望出售您的股票或以您認為有吸引力或令人滿意的價格出售您的股票時，您可能無法出售這些股票。缺乏活躍的市場也可能對我們未來通過出售證券籌集資金的能力產生不利影響，或者削弱我們以股票為代價收購或許可其他候選藥物、業務或技術的能力。
*我們的管理層擁有我們相當大比例的股票，並將能夠對有待股東批准的事項施加重大控制。
截至2021年9月30日，我們的高管、董事和5%或以上的股東實益擁有我們36.5%的普通股。因此，我們的高管、董事和5%或更多的股東有能力通過這一所有權地位來影響我們。
這種股權集中可能會對我們普通股的交易價格產生不利影響，因為投資者經常認為持有控股股東公司的股票有不利之處。因此，如果這些股東一起行動，可能會對所有需要我們股東批准的事項產生重大影響，包括董事選舉和合並或其他業務合併交易的批准。這些股東可能能夠決定所有需要股東批准的事項。這些股東的利益可能並不總是與我們的利益或其他股東的利益一致。這也可能阻止或阻止您可能認為符合您作為我們股東的最佳利益的對我們普通股的主動收購建議或要約，他們的行為可能會促進他們的最大利益，而不一定是其他股東的利益，包括為他們的普通股尋求溢價，並可能影響我們普通股的現行市場價格。
*Ligand是我們最大的股東之一，這可能會限制我們的股東影響公司事務的能力，並可能引起利益衝突。
截至2021年9月30日，Ligand及其附屬公司實益擁有我們已發行普通股的約8.6%。因此，Ligand可能能夠對我們施加影響，以及任何需要我們普通股持有人批准的行動，包括董事選舉和合並或其他業務合併交易的批准。投票權的集中可能會使我們普通股的任何其他持有者或我們的董事會不太可能影響我們的管理方式，並可能推遲或阻止以其他股東可能希望的條款收購我們。
此外，Ligand的利益可能與我們的其他股東不一致，這可能會導致可能不符合我們其他股東最佳利益的行動。例如，Ligand可能對我們有不同的税務立場或戰略計劃，
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可能會影響它關於我們是否以及何時應該處置資產或產生新債務的決定。此外，Ligand對我們的重大所有權可能會阻止一些人對我們進行重大股權投資，或者可能會阻止涉及控制權變更的交易，包括我們的股東可能因其股票獲得高於當時市場價格的溢價的交易。
根據我們和Ligand於2014年5月21日簽署的管理權信函，Ligand有權提名一名個人參加我們的董事會選舉。利根公司總裁兼首席運營官馬修·W·福爾(Matthew W.Foehr)是由利根公司提名的現任董事會成員。由於我們與Ligand的關係，我們和Ligand之間可能存在可能存在實際或預期利益衝突的交易。這些利益衝突可能導致Foehr先生迴避作為我們董事會成員對涉及Ligand或其附屬公司的任何交易進行審議和投票。
*我們是1933年證券法(經修訂)或證券法所指的“較小的報告公司”，如果我們決定利用適用於較小的報告公司的各種報告要求的某些豁免，我們的普通股對投資者的吸引力可能會降低。
只要我們有資格成為一家“較小的報告公司”，我們就可以選擇利用適用於不是“較小的報告公司”的其他上市公司的各種報告和其他要求的某些豁免，包括但不限於在我們的定期報告和委託書中關於高管薪酬的披露義務的減少。此外，只要我們既不被認為是大型加速申報機構，也不被認為是加速申報機構，我們將繼續使用豁免，不遵守經修訂的2002年“薩班斯-奧克斯利法案”(Sarbanes-Oxley Act)第404節或“薩班斯-奧克斯利法案”(Sarbanes-Oxley Act)的審計師認證要求。
我們仍將是一家規模較小的報告公司和非加速申報公司，直到我們擁有7億美元或更多的公開上市和低於1億美元的年收入，或者2.5億美元或更多的公開上市和1億美元或更多的年收入。我們重新評估了截至2021年6月30日的公開上市，由於其不到7億美元，我們的年收入不到1億美元，我們決定至少在2022年12月31日之前，我們將繼續作為一家規模較小的報告公司和非加速申報公司。截至2022年6月30日，我們將需要重新評估，在截至2022年12月31日的財年之後，我們是否仍有資格作為一家規模較小的報告公司和非加速申請者提交申請。
我們無法預測投資者是否會因為我們可能依賴這些豁免而發現我們的普通股吸引力下降。如果一些投資者因此發現我們的普通股吸引力下降，我們的普通股交易市場可能會變得不那麼活躍，我們的股價可能會更加波動。
我們對財務報告的內部控制可能不符合薩班斯-奧克斯利法案第404條所要求的標準，如果不能根據薩班斯-奧克斯利法案第404條實現和保持對財務報告的有效內部控制，可能會對我們的業務和股價產生實質性的不利影響。
我們的管理層目前被要求報告我們對財務報告的內部控制的有效性。然而，作為一家規模較小的報告公司和非加速申報公司，根據2020年生效的新的美國證券交易委員會規則，只要我們不被視為“加速申報公司”或“大型加速申報公司”，我們的獨立註冊會計師事務所就不需要根據第404條證明我們對財務報告的內部控制的有效性。管理我們管理層評估財務報告內部控制所必須達到的標準的規則非常複雜，需要大量的文檔、測試和可能的補救措施。
在實施與財務報告內部控制相關的必要程序和實踐時，我們可能會發現我們可能無法及時補救的缺陷或重大弱點，以滿足薩班斯-奧克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)規定的遵守第404條要求的最後期限。此外，我們可能會遇到問題或延誤，以完成任何要求的改進實施，並收到與我們的獨立註冊會計師事務所提供的認證有關的有利證明。未能達到並維持有效的內部控制環境可能會對我們的業務、財務狀況和經營結果產生重大不利影響，並可能限制我們準確和及時報告財務結果的能力。
作為一家上市公司運營的結果，我們可能會招致顯著增加的成本，我們的管理層和其他人員將需要投入大量時間來實施新的合規舉措。
作為一家上市公司，特別是在我們不再是一家“較小的報告公司”和“非加速申報公司”之後，我們將招致鉅額的法律、會計和其他費用。此外，薩班斯-奧克斯利法案、2010年多德-弗蘭克華爾街改革和消費者保護法案或多德-弗蘭克法案，以及隨後由美國證券交易委員會(SEC)或美國證券交易委員會(Sequoia Capital)和納斯達克股票市場有限責任公司(Nasdaq Stock Market LLC)實施的規則，都對上市公司提出了各種要求。多德-弗蘭克法案中有重要的公司治理和高管薪酬相關條款，要求美國證券交易委員會通過
58
這些領域的其他規章制度。股東激進主義、當前的政治環境以及當前高度的政府幹預和監管改革可能會導致大量新的監管和披露義務，這可能會導致額外的合規成本，並影響(以我們目前無法預見的方式)我們經營業務的方式。我們有一個小的管理團隊，與其他人員一起，將需要投入大量時間來執行這些合規計劃。此外，這些規則和法規將增加我們的法律和財務合規成本，並將使一些活動更加耗時和昂貴。例如，我們預計這些規則和規定將使我們更難和更昂貴地獲得董事和高級管理人員責任保險，我們可能需要承擔大量費用才能維持目前的此類保險覆蓋範圍水平。
作為一家上市公司，我們已經並將承擔與適用於其證券根據交易所法案註冊的公司的美國證券交易委員會報告要求以及公司治理要求(包括根據薩班斯-奧克斯利法案、多德-弗蘭克法案以及美國證券交易委員會和納斯達克股票市場有限責任公司實施的其他規則)相關的法律、會計和其他費用。此外，我們預計我們的財務部門將需要招聘更多的人員，以幫助我們遵守適用於上市公司的各種要求。近年來，由於規章制度的變化和適用於上市公司的新規章制度的採用，上市公司為滿足美國證券交易委員會報告、財務會計和公司治理要求而發生的費用總體上一直在增加。
如果證券或行業分析師不發表關於我們業務的研究報告，或者發表不準確或不利的研究報告，我們的股價和交易量可能會下降。
我們普通股的交易市場在一定程度上取決於證券或行業分析師發佈的關於我們或我們業務的研究和報告。如果跟蹤我們的一位或多位分析師下調了我們的股票評級，或者發表了關於我們業務的不準確或不利的研究報告，我們的股價很可能會下跌。此外，如果我們的經營業績達不到分析師的預測，我們的股價很可能會下跌。如果其中一位或多位分析師停止對我們公司的報道或不定期發佈有關我們的報告，對我們普通股的需求可能會減少，這可能會導致我們的股價和交易量下降。
我們的現有股東在公開市場上出售大量普通股，行使和出售已發行的認股權證或未來發行的普通股或購買我們普通股的權利，都可能導致我們的股價下跌。
我們的現有股東(包括Ligand)在公開市場上出售我們普通股的大量股票，或者認為這些出售可能會發生，可能會壓低我們普通股的市場價格，並可能削弱我們通過出售額外股本證券籌集資金的能力。我們無法預測這種出售可能會對我們普通股的現行市場價格產生什麼影響。
我們的管理層將繼續擁有廣泛的自由裁量權，以使用我們之前融資獲得的收益和可用現金，並且可能不會以增加您投資價值的方式應用收益。
我們的管理層將繼續擁有廣泛的自由裁量權來使用我們之前融資的淨收益和可用現金，您將依賴於我們管理層對這些收益的應用做出的判斷。我們的管理層可能不會以最終增加您投資價值的方式運用這些收益，如果我們的管理層未能有效地運用這些收益，可能會損害我們的業務。由於決定我們使用這些剩餘淨收益的因素的數量和可變性，它們的最終用途可能與它們目前的預期用途有很大不同。如果我們不以提高股東價值的方式投資或運用這些淨收益，我們可能無法實現預期的財務結果，這可能會導致我們的股價下跌。
我們面臨着證券集體訴訟的風險。
過去，證券集體訴訟經常是在證券市場價格下跌後對公司提起的。這一風險與我們特別相關，因為生物製藥公司近年來經歷了大幅的股價波動。如果我們面臨這樣的訴訟，可能會導致鉅額成本，轉移管理層的注意力和資源，這可能會損害我們的業務、財務狀況和經營業績。
我們使用淨營業虧損結轉的能力可能會受到一定的限制。
截至2020年12月31日，我們有大約3100萬美元的聯邦淨營業虧損結轉，其中1780萬美元將於2032年開始到期，其餘1320萬美元可以無限期結轉。我們有3060萬美元的州淨營業虧損結轉，這些虧損將於2034年開始到期。我們利用聯邦淨營業虧損結轉的能力可能受到1986年國税法(修訂後)第382節或該法典的限制。在發生以下情況的情況下
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“所有權變更”第382條對所有權變更後的應納税所得額進行了年度限制，該數額可與所有權變更前虧損公司的淨營業虧損相抵銷。根據第382條的定義，“所有權變更”是指我們公司在三年內的所有權累計變更超過50%。我們在2015年5月的首次公開募股(IPO)導致了我們的“所有權變更”。此外，我們已經確定，我們於2018年2月完成的普通股承銷公開發行導致了我們的“所有權變更”。我們對截至2015年5月和2018年2月的兩個日期進行了分析，確定雖然每年可供使用的淨運營虧損金額可能有限，但29.2百萬在3100萬美元中聯邦和美元3060萬美元中的2920萬美元截至20年12月31日，百萬國税淨營業虧損結轉可供使用20。根據2018年的限制，2021年是第382條限制的最後一年，全額31.0百萬聯邦政府和美元30.6自2021年12月31日起，100萬州税淨營業虧損結轉將可供使用。我們還對截至2018年6月11日和2018年9月25日的承銷公開發行(分別為我們普通股的8,625,000股和9,500,000股)的結束日期進行了分析，並在每個日期確定沒有被視為所有權變更。此外，當前或未來我們股票所有權的變化可能會引發“所有權變更”，其中一些可能不在我們的控制範圍之內。因此，我們利用淨營業虧損結轉來抵消聯邦應税收入(如果有的話)的能力可能會受到第382條的限制，這可能會導致我們未來的納税義務增加。
我們可能永遠不會為我們的普通股支付股息，因此任何回報都將僅限於我們股票的增值。
我們從未宣佈或支付過普通股的任何現金股息。我們目前預計，我們將保留未來的收益，用於我們業務的發展、運營和擴張，在可預見的未來，我們預計不會宣佈或支付任何現金紅利。因此，對股東的任何回報都將僅限於其股票的增值。
我們修訂和重述的公司證書和章程中的條款，以及特拉華州法律中的條款，可能會使第三方收購我們或更換我們的董事會或現有管理層變得更加困難或昂貴。
我們的憲章文件和特拉華州法律中的一些條款可能具有反收購效果，可能會阻礙其他公司收購我們，即使收購對我們的股東有利，並可能阻止我們的股東試圖更換或撤換我們目前的管理層。這些規定包括：
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授權發行“空白支票”優先股，其條款可以設定，股票可以在未經股東批准的情況下發行； |
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限制股東罷免董事； |
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建立分類董事會； |
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規定股東不得在任何董事選舉中累計投票權； |
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只有經董事會決議，才能變更本公司授權的董事人數； |
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禁止股東在書面同意下采取行動，從而要求所有股東行動必須在我們的股東會議上進行； |
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要求我們的所有股東有權投票修改或廢除我們憲章文件中的特定條款，至少需要662/3%的持股人的批准； |
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取消股東召開股東特別會議的能力； |
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確定提名進入董事會或提出可在股東大會上採取行動的事項的提前通知要求。 |
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這些規定可能會使股東更難更換負責任命我們管理層成員的董事會成員，從而挫敗或阻止股東試圖更換或撤換我們目前的管理層。此外，我們還受特拉華州公司法第203條的約束，該條款一般禁止特拉華州公司在股東成為利益股東之日起三年內與該股東從事任何廣泛的業務合併，除非此類交易事先得到了我們董事會的批准或我們的董事會和某些股東的批准。這項規定可能會延遲或防止控制權的變更，無論這是否為我們的股東所希望或對其有利。此外，特拉華州法律的其他條款也可能阻礙、延遲或阻止某人收購我們或與我們合併。
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我們修訂和重述的法律將特拉華州衡平法院指定為我們股東可能發起的某些類型的訴訟和訴訟的唯一和獨家論壇，這可能會限制我們的股東在與我們或我們的董事、高級管理人員或其他員工發生糾紛時獲得有利的司法論壇的能力。
本公司經修訂及重述之附例規定，除非吾等以書面形式同意另一訴訟場所，否則特拉華州衡平法院將是(1)代表吾等提起之任何衍生訴訟或法律程序，(2)任何聲稱任何董事、高級職員或其他僱員違反對吾等或吾等股東之受信責任之索賠之任何訴訟，(3)根據本公司經修訂及重述之附例、經修訂之附例及經修訂之附例之任何條文而產生之向吾等或吾等董事、高級職員或僱員提出索賠之任何訴訟。(4)任何針對我們或我們的董事、高級職員或僱員提出受內部事務原則管轄的索賠的訴訟，或(5)任何解釋、適用、強制執行或確定我們修訂和重述的公司章程或我們修訂和重述的公司證書的有效性的訴訟，或(5)任何旨在解釋、適用、強制執行或確定我們修訂和重述的公司章程或我們的修訂和重述的公司證書有效性的訴訟。任何人士購買或以其他方式取得本公司股本中任何股份的任何權益，將被視為已知悉並同意本公司經修訂及重述的附例的這項規定。這一選擇法院的條款可能會限制我們的股東在司法法院提出其認為有利於與我們或我們的董事、高級管理人員或其他員工發生糾紛的索賠的能力，這可能會阻礙此類訴訟。或者，如果法院發現我們修訂和重述的法律的這一條款不適用於或無法強制執行一種或多種特定類型的訴訟或訴訟，我們可能會在其他司法管轄區產生與解決此類問題相關的額外費用，這可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果產生實質性的不利影響。
第二項。未登記的股權銷售TY證券及其收益的使用
發行人購買股票證券
我們通過在授予限制性股票和限制性股票單位獎勵時自動從與此類獎勵相關的股票中扣留一定數量的普通股，以履行某些美國聯邦和州政府在授予限制性股票和限制性股票單位獎勵時到期的預扣税款義務，這些普通股在歸屬之日的總公平市值等於最低預扣税款義務。下表列出了我們在截至2021年9月30日的季度內為履行某些預扣税款義務而回購的普通股股票的相關信息：
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總數 的股份 購得(1) |
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平均值 每次支付的價格 分享 |
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作為公開宣佈的計劃或計劃的一部分購買的股票總數 |
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最大數量 (或近似美元 價值)的股份 那可能還會發生 根據 計劃或計劃 |
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2021年7月1日-2021年7月31日 |
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2021年8月1日-2021年8月31日 |
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2021年9月1日-2021年9月30日 |
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36,009 |
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(1) |
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$ |
6.50 |
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總計 |
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36,009 |
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$ |
6.50 |
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(1) 代表我們為納税而扣留給員工的普通股份額。
第三項。默認UPON高級證券
不適用。
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第四項。 |
煤礦安全信息披露 |
不適用。
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第五項。 |
其他信息 |
61
不適用。
62
第6項。陳列品
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展品 數 |
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描述 |
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註冊人的 |
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提交日期 |
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展品 |
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3.1 |
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公司註冊證書的修訂和重新簽署。 |
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S-1 |
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7/1/2014 |
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3.3 |
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3.2 |
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修訂和重新修訂附例。 |
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S-1 |
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7/1/2014 |
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3.4 |
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4.1 |
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普通股證書格式。 |
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S-1 |
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7/1/2014 |
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4.1 |
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4.2 |
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Viking Treeutics，Inc.在2017年6月的發售中向購買者發佈的普通股購買認股權證表格。 |
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8-K |
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6/19/2017 |
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4.1 |
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10.1 |
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截至2021年7月28日，由Viking治療公司、Stifel、Nicolaus&Company、Inc.、Truist Securities，Inc.和H.C.Wainwright&Co.，LLC簽署的市場股權發售銷售協議 |
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8-K |
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7/28/2021 |
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10.1 |
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31.1 |
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根據1934年證券交易法第13a-14(A)或15d-14(A)條認證首席執行官。 |
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31.2 |
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根據1934年證券交易法第13a-14(A)或15d-14(A)條認證首席財務官。 |
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32.1 |
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根據2002年薩班斯-奧克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)第906節通過的《美國法典》第18編第1350條對首席執行官和首席財務官的認證。 |
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101.INS |
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內聯XBRL實例文檔-實例文檔不會出現在交互式數據文件中，因為它的XBRL標記嵌入在內聯XBRL文檔中。 |
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101.SCH |
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內聯XBRL分類擴展架構文檔。 |
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101.CAL |
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內聯XBRL分類擴展計算鏈接庫文檔。 |
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101.DEF |
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內聯XBRL分類擴展定義Linkbase文檔。 |
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101.LAB |
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內聯XBRL分類擴展標籤Linkbase文檔。 |
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101.PRE |
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內聯XBRL分類擴展演示文稿Linkbase文檔。 |
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104 |
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封面交互數據文件(格式為內聯XBRL，包含在附件101中) |
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本報告附件101為iXBRL(Inline Extensible Business Reporting Language)格式：(I)截至2021年9月30日和2020年12月31日的資產負債表，(Ii)截至2021年和2020年9月30日的三個月和九個月的營業報表，(Iii)截至2021年和2020年9月30日的三個月和九個月的股東權益(赤字)報表，(Iv)截至2021年和2020年9月30日的九個月的現金流量表，
63
簽名
根據1934年證券交易法的要求，註冊人已正式促使本報告由正式授權的簽名人代表其簽署。
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維京治療公司。 |
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日期：2021年11月3日 |
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由以下人員提供： |
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/s/布賴恩·連(Brian Lian)博士 |
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布萊恩·連(Brian Lian)，博士。 |
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總裁、首席執行官兼董事 (首席行政主任) |
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日期：2021年11月3日 |
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由以下人員提供： |
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/s/s格雷格·贊特(Greg Zante) |
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格雷格·贊特 |
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首席財務官 (首席會計和財務官) |
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