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美國
美國證券交易委員會
華盛頓特區,20549
表格:
(標記一)
或
根據1934年《證券交易法》第13或15(D)款的規定提交的關於從到的過渡期的過渡報告 |
委託文件編號:
(註冊人的確切姓名載於其約章)
| ||
(法團或組織的州或其他司法管轄區) | (國際税務局僱主識別號碼) | |
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(主要行政辦公室地址) | (郵政編碼) | |
註冊人電話號碼,包括區號:( | ||
不適用 | ||
(前姓名、前地址和前財政年度,如果自上次報告以來發生變化) |
根據該法第12(B)款登記的證券:
每節課的標題 | 交易代碼 | 註冊的每個交易所的名稱 |
用複選標記表示註冊人(1)是否在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類報告的較短期限內)提交了1934年《證券交易法》第(13)或15(D)節要求提交的所有報告,以及(2)在過去90天內是否一直遵守此類提交要求。(2)註冊人(1)是否在過去12個月內(或在要求註冊人提交此類報告的較短期限內)提交了根據1934年《證券交易法》第(13)或15(D)節要求提交的所有報告。
用複選標記表示註冊人是否已在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T規則第405條(本章232.405節)要求提交的每個交互數據文件。
用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司或新興成長型公司。請參閲《交易法》第12B-2條規則中對“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小申報公司”和“新興成長型公司”的定義。
大型加速文件服務器☐ | 加速文件管理器☐ | 規模較小的報告公司 | |
新興成長型公司 |
如果是一家新興的成長型公司,用複選標記表示註冊人是否已選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易法》第(13)(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則
用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如該法規則第312b-2條所定義)。是
截至2021年10月28日,有
目錄
Liquidia公司
頁面 | ||||
第一部分:財務信息 | ||||
第1項。 | 簡明財務報表(未經審計) | 6 | ||
凝縮截至2021年9月30日和2020年12月31日的合併資產負債表 | 6 | |||
C精簡整合截至2021年和2020年9月30日的三個月和九個月的營業和全面虧損報表 | 7 | |||
凝縮截至2021年9月30日和2020年9月30日的三個月和九個月的股東權益合併報表 | 8 | |||
C精簡整合截至2021年9月30日和2020年9月30日的9個月現金流量表 | 9 | |||
備註:凝縮合併財務報表 | 10 | |||
第二項。 | 管理層對財務狀況和經營成果的探討與分析 | 29 | ||
第三項。 | 關於市場風險的定量和定性披露 | 40 | ||
第四項。 | 管制和程序 | 40 | ||
第二部分:其他信息 | 41 | |||
第1項。 | 法律程序 | 41 | ||
第1A項。 | 風險因素 | 43 | ||
第6項 | 陳列品 | 80 | ||
簽名 | 81 |
這份Form 10-Q季度報告包括我們的商標、商號和服務標記,如Liquidia、Liquidia徽標和印刷品,或P文章R倍增In N接通潤濕T本季度報告還包含其他公司的商標、商號和服務標誌,這些商標、商號和服務標誌屬於它們各自所有者的財產。僅為方便起見,本季度報告中提及的商標、商標名和服務標記可能不帶®、™或SM符號出現,但此類引用並不以任何方式表明,我們不會根據適用法律最大程度地主張我們或適用許可人對這些商標、商號和服務標記的權利。我們不打算使用或展示其他方的商標、商號或服務標誌,並且此類使用或展示不應被解釋為暗示與這些其他方有關係,或由這些其他方背書或贊助我們。
2
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關於前瞻性陳述的警示説明
這份關於Form 10-Q的季度報告包含前瞻性陳述。本季度報告中除有關歷史事實的陳述外的所有陳述都可能是前瞻性陳述。前瞻性陳述主要包含在題為“風險因素”和“管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析”的章節中,但也包含在本季度報告的其他部分。在某些情況下,您可以通過“可能”、“可能”、“將會”、“應該”、“預期”、“計劃”、“預期”、“可能”、“將”、“打算”、“目標”、“項目”、“考慮”、“相信”、“估計”、“預測”、“潛在”或“繼續”等術語或其他類似表述來識別前瞻性陳述。前瞻性陳述涉及已知和未知的風險、不確定性和其他重要因素,這些風險、不確定性和其他重要因素可能導致我們的實際結果、表現或成就與前瞻性陳述明示或暗示的任何未來結果、表現或成就大不相同。前瞻性陳述包括但不限於有關以下方面的陳述:
● | 在我們提交給美國證券交易委員會(“美國證券交易委員會”)的公開文件中確定和披露的那些信息,包括但不限於(I)獲得並維持我們候選產品的監管批准的時間和我們的能力,包括LIQ861NDA在我們於2020年11月收到美國食品和藥物管理局(FDA)的完整回覆信後於2021年5月重新提交給美國食品和藥物管理局(FDA),以及FDA最終批准LII861並使我們有能力商業化推出的可能性和時間(Ii)與我們目前與聯合治療公司在美國特拉華州地區法院待決的專利訴訟有關的時間表或結果,各方間與美國專利商標局專利審判和上訴委員會進行審查,或對美國特拉華州地區法院或美國專利商標局專利審判和上訴委員會發布的任何決定提出上訴;(Iii)我們預測、預見並有效應對或緩解因新冠肺炎大流行或其他全球停擺而導致的未來事態發展的能力,這可能包括對關鍵人員可用性的負面影響,我們的設施或我們的業務合作伙伴、供應商、第三方服務提供商或其他供應商的設施暫時關閉,或者付款或採購決定的延遲,或者國內和全球供應鏈、流動性以及資本或金融市場的中斷;(Iv)我們在不獲得額外資金的情況下繼續作為持續經營的企業的能力;以及(Iv)我們能夠在不獲得額外資金的情況下繼續作為持續經營的企業運營;以及(Iv)我們能夠在不獲得額外資金的情況下繼續作為持續經營的企業運營;以及(Iv)我們能夠在不獲得額外資金的情況下繼續運營; |
● | 我們對我們與第三方合作商業化的藥物產品和醫療器械的患者羣體大小、市場接受度和商機的預期,包括Sandoz Inc.的首個可完全替代的非專利曲普替尼注射劑和我們與成都世豐醫療科技有限公司合作開發的RG 3ml藥盒; |
● | 成功整合我們和Liquidia PAH,LLC(前身為RareGen,LLC)的業務,避免可能導致我們公司不能像預期的那樣有效和高效地運營的問題; |
● | 與RareGen,LLC完成的合併交易(“合併交易”)的預期收益在預期時間框架內或根本無法實現的可能性,包括但不限於預期收入、費用、收益和其他財務結果、我們業務的增長和擴張,以及預期的税收待遇; |
● | 留住、吸引和聘用關鍵人才的能力; |
● | 當前的經濟、市場和商業狀況; |
● | 資本的成本和可獲得性以及貸款人或債權人施加的任何限制; |
● | 我們所在行業的變化; |
● | 未續簽或吊銷任何許可證或其他所需許可證的; |
● | 因會計政策變化而產生的意外費用或意外負債,包括我們與之合作並從其獲得一部分淨利潤的第三方的任何此類變化,或收購會計的影響與我們的預期不同; |
● | 我們公司或子公司的信用評級可能與公司預期的不同的風險,這可能會增加借款成本和/或使我們更難償還或再融資債務,並要求我們借入或轉移運營現金流以償還債務; |
● | 利率波動; |
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● | 與合併交易無關的未決或威脅的訴訟或政府調查(如有)的不利結果; |
● | 未來監管或立法行動對公司的影響,包括我們必須遵守的醫療保健、環境和其他法律法規的變化; |
● | 我們所依賴的第三方關係的行為和變化情況,包括交易對手的信用水平; |
● | 股票市場和信貸市場狀況的波動性和不可預測性; |
● | 我們無法控制的情況,如自然災害、全球流行病(包括新冠肺炎)、戰爭或恐怖主義行為; |
● | 前瞻性陳述所依據的所述假設與我們的實際經驗之間的差異; |
● | 其他立法、法規、經濟、商業和/或競爭因素; |
● | 我們計劃開發和商業化我們的候選產品; |
● | 我們計劃對我們的候選產品進行臨牀試驗; |
● | 我們臨牀試驗數據的可獲得性的時間; |
● | 我們計劃提交監管文件的時間; |
● | 為我們的候選產品獲得和保持監管批准的時機和能力; |
● | 我們候選產品的臨牀效用及其與其他療法相比的潛在優勢; |
● | 我們的商業化、營銷和分銷能力和戰略; |
● | 我們有能力建立和維護我們候選產品的製造安排,以及我們現有的製造設施是否足以生產我們候選產品的開發和商業批量; |
● | 我們建立和維持合作的能力; |
● | 我們對候選產品的市場機會的估計; |
● | 我們的知識產權狀況和專利權的期限; |
● | 我們對未來開支、資本需求和額外融資需求的估計;以及 |
● | 我們預計將使用之前公開發行的收益,以及這些收益與現金一起足以滿足我們的運營需求的期限。 |
您應參閲本季度報告中的“風險因素”一節,討論可能導致我們的實際結果與前瞻性陳述中明示或暗示的結果大不相同的重要因素,包括但不限於新冠肺炎疫情對我們公司的影響以及我們的財務狀況和經營結果。本季度報告中的前瞻性陳述僅為預測,我們可能無法實際實現前瞻性陳述中包含的計劃、意圖或預期。這些前瞻性陳述主要基於我們目前對未來事件和財務趨勢的預期和預測,我們認為這些事件和財務趨勢可能會影響我們的業務、財務狀況和經營結果。由於前瞻性陳述固有地受到風險和不確定性的影響,其中一些風險和不確定性是無法預測或量化的,因此您不應依賴這些前瞻性陳述作為對未來事件的預測。我們的前瞻性陳述中反映的事件和情況可能無法實現或發生,實際結果可能與前瞻性陳述中預測的大不相同。
這些前瞻性陳述僅代表截至本季度報告發布之日的情況。雖然我們可能會選擇在未來某個時候更新這些前瞻性聲明,但除非適用法律要求,否則我們目前無意這樣做。因此,您不應依賴這些前瞻性陳述來代表我們截至本10-Q表格季度報告日期之後的任何日期的觀點。
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除文意另有所指外,本季度報告中有關表格10-Q至“我們,” “我們”, “我們的”, “液化石膏”而“公司”請參考Liquidia Corporation(特拉華州的公司),除非另有説明,否則包括我們的全資子公司,Liquidia Technologies,Inc.(特拉華州的Liquidia Technologies,Inc.),Liquidia PAH,LLC(以前稱為RareGen,LLC或RareGen),特拉華州的有限責任公司,或Liquidia PAH。
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第一部分財務信息
項目1.簡明財務報表
Liquidia公司
簡明綜合資產負債表(未經審計)
9月30日-- | 2011年12月31日 | ||||||
| 2021 |
| 2020 | ||||
資產 |
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流動資產: |
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現金和現金等價物 | $ | | $ | | |||
應收賬款淨額 | | | |||||
預付費用和其他流動資產 |
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流動資產總額 |
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財產、廠房和設備、淨值 |
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經營性租賃使用權資產淨額 |
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賠償資產,關聯方 | | | |||||
合同採購成本(淨額) | | | |||||
無形資產,淨額 | | | |||||
商譽 | | | |||||
其他資產 |
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總資產 | $ | | $ | | |||
負債和股東權益 |
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流動負債: |
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應付帳款 | $ | | $ | | |||
應計補償 |
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其他應計費用 |
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退款責任,淨額 | | | |||||
經營租賃負債的當期部分 |
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融資租賃負債的當期部分 |
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流動負債總額 |
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應付訴訟費 | | | |||||
長期經營租賃負債 |
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長期融資租賃負債 |
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長期債務 |
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總負債 |
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承諾和或有事項 |
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股東權益: |
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優先股- |
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普通股-$ |
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額外實收資本 |
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累計赤字 |
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股東權益總額 |
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總負債和股東權益 | $ | | $ | |
附註是這些簡明綜合財務報表的組成部分。
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目錄
Liquidia公司
簡明合併經營報表和全面虧損(未經審計)
截至9月30日的三個月: | 截至9月30日的9個月: | ||||||||||||
2021 | 2020 | 2021 | 2020 | ||||||||||
收入 |
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成本和費用: |
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收入成本 |
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研發 |
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一般事務和行政事務 |
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總成本和費用 |
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運營虧損 |
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其他收入(費用): |
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利息收入 |
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利息支出 |
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其他收入(費用)合計(淨額) |
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淨虧損和綜合虧損 | $ | ( | $ | ( | $ | ( | $ | ( | |||||
普通股基本和稀釋後每股淨虧損 | $ | ( | $ | ( | $ | ( | $ | ( | |||||
加權平均已發行普通股、基本普通股和稀釋普通股 | | | | |
附註是這些簡明綜合財務報表的組成部分。
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目錄
Liquidia公司
股東權益簡明合併報表(未經審計)
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普普通通 | 普普通通 | 其他內容 | 總計 | |||||||||||
庫存 | 庫存 | 已付現金 | 累計 | 股東的 | ||||||||||
| 股票 |
| 金額 |
| 資本 |
| 赤字 |
| 權益 | |||||
截至2020年12月31日的餘額 |
| | $ | | $ | | $ | ( | $ | | ||||
行使股票期權時發行普通股 |
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在歸屬限制性股票單位時發行普通股 |
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| ( |
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認股權證的發行 |
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基於股票的薪酬 |
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淨損失 |
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| ( |
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截至2021年3月31日的餘額 |
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在歸屬限制性股票單位時發行普通股 |
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出售普通股,淨額 | | | | | | |||||||||
基於股票的薪酬 |
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淨損失 |
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截至2021年6月30日的餘額 |
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在歸屬限制性股票單位時發行普通股 |
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基於股票的薪酬 |
| — |
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淨損失 |
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截至2021年9月30日的餘額 |
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| 普普通通 | 普普通通 | 其他內容 | 總計 | ||||||||||
| 庫存 | 庫存 | 已付現金 | 累計 | 股東的 | |||||||||
| 股票 |
| 金額 |
| 資本 |
| 赤字 |
| 權益 | |||||
截至2019年12月31日的餘額 | | $ | | $ | | $ | ( | $ | | |||||
行使股票期權時發行普通股 | |
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在歸屬限制性股票單位時發行普通股 | | | ( | | | |||||||||
員工購股計劃下普通股的發行 | | | | | | |||||||||
出售普通股,淨額 | | | | | | |||||||||
基於股票的薪酬 | — |
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淨損失 | — |
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截至2020年3月31日的餘額 | | $ | | $ | | $ | ( | $ | | |||||
行使股票期權時發行普通股 | |
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在歸屬限制性股票單位時發行普通股 | | | ( | | | |||||||||
基於股票的薪酬 | — |
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淨損失 | — |
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| ( |
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截至2020年6月30日的餘額 | | $ | | $ | | $ | ( | $ | | |||||
行使股票期權時發行普通股 | |
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在歸屬限制性股票單位時發行普通股 | | | ( | | | |||||||||
員工購股計劃下普通股的發行 | | | | | | |||||||||
出售普通股,淨額 | | | | | | |||||||||
基於股票的薪酬 | — |
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淨損失 | — |
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| ( |
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截至2020年9月30日的餘額 | | $ | | $ | | $ | ( | $ | |
附註是這些簡明綜合財務報表的組成部分。
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目錄
Liquidia公司
現金流量表簡明合併報表(未經審計)
截至9月30日的9個月: | ||||||
| 2021 |
| 2020 | |||
經營活動 |
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淨損失 | $ | ( | $ | ( | ||
對淨虧損與經營活動中使用的現金淨額進行調整: |
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基於股票的薪酬 |
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折舊及攤銷 |
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非現金租賃費用 |
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財產和設備處置損失 | | — | ||||
非現金利息支出 |
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營業資產和負債變動情況: |
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應收賬款淨額 |
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預付費用和其他流動資產 |
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其他非流動資產 |
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應付帳款 |
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應計補償 |
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其他應計費用 | | | ||||
退款責任 | ( | | ||||
經營租賃負債 |
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用於經營活動的現金淨額 |
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投資活動 |
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購置物業、廠房及設備 |
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用於投資活動的淨現金 |
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融資活動 |
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融資租賃本金支付 |
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長期債務的本金支付 |
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發行有權證的長期債務所得款項,淨額 |
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訴訟融資收入 | | | ||||
出售普通股所得收益,扣除承銷費和佣金 |
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要約費用的支付 |
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根據股票激勵計劃發行普通股所得款項 |
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融資活動提供的現金淨額 |
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現金及現金等價物淨(減)增 |
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期初現金和現金等價物 |
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期末現金和現金等價物 | $ | | $ | | ||
補充披露現金流量信息 |
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支付利息的現金 | $ | | $ | | ||
為經營租賃負債支付的現金 | $ | | $ | | ||
租賃變更減少租賃負債和使用權資產 | $ | | $ | | ||
通過應付帳款非現金增加賠款資產 | $ | | $ | | ||
應付賬款和應計費用中購置房產、廠房和設備的變動 | $ | | $ | |
附註是這些簡明綜合財務報表的組成部分。
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目錄
Liquidia公司
簡明合併財務報表附註(未經審計)
1.業務
Liquidia Corporation(“Liquidia”或“公司”)是一家生物製藥公司,專注於開發、製造和商業化滿足未得到滿足的患者需求的產品,目前的重點是治療肺動脈高壓(PH)。Liquidia Corporation通過其全資擁有的運營子公司Liquidia Technologies,Inc.(“Liquidia Technologies”)和Liquidia PAH,LLC(“Liquidia PAH”)(前身為RareGen,LLC)經營業務。
該公司根據Liquidia PAH和Sandoz Inc.(“Sandoz”)之間的推廣協議(“推廣協議”)產生收入,該協議於2018年8月1日修訂,分享在美國銷售首個完全可替代的仿製曲普替尼注射劑(“Treprostinil注射劑”)所獲得的利潤。Liquidia PAH擁有開展商業活動的獨家權利,以鼓勵適當使用曲普替尼注射液。該公司僱傭了一支有針對性的銷售隊伍,號召在美國治療肺動脈高壓(“PAH”)的醫生和醫院藥房,以及參與分銷和報銷特雷前列尼注射劑的主要利益相關者。從戰略上講,該公司相信其在該領域的商業存在將為LIQ861獲得批准後推出LIQ861奠定一個有效的基礎,利用現有的關係並進一步驗證其作為一家致力於支持PAH患者的公司的聲譽。
該公司通過應用其專有的Print®技術(粒子工程平臺)進行新產品的研究、開發和製造,以精確生產均勻的藥物顆粒,旨在提高各種療法的安全性、有效性和性能。該公司擁有全球商業權的主要候選產品是用於治療PAH的LIQ861。
LIQ861是一種曲普替尼的吸入型乾粉製劑,旨在通過增強肺深部給藥和達到比目前吸入療法更高的劑量水平來改善曲普替尼的治療概況。該公司於2020年1月提交了LIQ861的新藥申請(“NDA”)。於2020年11月,本公司收到食品及藥物管理局(“FDA”)就LIQ861的保密協議發出的完整回覆函件(“CRL”)。2021年5月,作為對CRL的迴應,公司重新提交了LIQ861的NDA。2021年6月,FDA接受了該公司重新提交的LIQ861保密協議供審查,並將PDUFA的目標日期定為2021年11月7日。
該公司受到生物技術行業公司普遍存在的風險和不確定因素的影響,包括但不限於競爭對手對新技術創新的開發、對關鍵人員的依賴、專有技術的保護、對政府法規的遵守、新冠肺炎冠狀病毒的影響以及獲得額外資本為運營提供資金的能力。該公司預計在可預見的未來將招致鉅額開支和運營虧損,因為它正在尋求監管部門的批准,並尋求任何獲得批准的候選產品的商業化。此外,如果該公司目前或未來的任何候選產品獲得市場批准,將產生與產品製造、營銷、銷售和分銷相關的鉅額商業化費用。這些努力需要大量額外資本、充足的人員和基礎設施,以及廣泛的合規報告能力。即使該公司的開發努力取得成功,該公司何時(如果有的話)將從產品銷售中獲得可觀的收入也是不確定的。公司可能需要通過公共或私人融資、債務融資或合作尋求額外資金。如果公司確定需要但無法獲得資金,公司可能會被要求推遲、減少或取消研發計劃、產品組合擴展或未來的商業化努力,這可能會對其業務前景產生不利影響。
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目錄
根據會計準則更新(“ASU”)2014-15年度“關於實體持續經營能力的不確定性的披露”(子主題205-40),本公司已評估是否存在總體考慮的條件和事件,使人對本公司在簡明合併財務報表發佈之日起一年內繼續作為持續經營企業的能力產生重大懷疑。該公司通過收入、發行可轉換優先股和普通股、融資租賃、銀行借款、有認股權證的銀行借款以及發行可轉換票據和認股權證所產生的資金為其增長和運營提供資金。自成立以來,公司發生了經常性虧損,包括淨虧損$
2.列報基礎、重大會計政策和公允價值計量
陳述的基礎
截至2021年9月30日、2021年9月30日及截至2021年9月30日、2021年9月30日及2020年9月30日止三個月及九個月的未經審核中期簡明綜合財務報表,由本公司根據美國證券交易委員會(“美國證券交易委員會”)中期財務報告規則及規定編制。該等簡明綜合財務報表未經審核,管理層認為,包括所有必要的調整(僅包括正常經常性調整和應計項目),以便根據美國普遍接受的會計原則(“GAAP”)對列報各期間的結果進行公允陳述。年終簡明綜合資產負債表數據來自公司經審計的綜合財務報表,但不包括GAAP要求的所有披露。截至2021年9月30日的三個月和九個月的運營業績不一定代表截至2021年12月31日的財年可能預期的業績。根據美國證券交易委員會的中期報告規則和規定,通常包括在按照公認會計原則編制的年度合併財務報表中的某些信息和腳註披露已被省略。該公司的財務狀況、經營結果和現金流以美元表示。
隨附的未經審計的簡明綜合財務報表及相關附註應與公司截至2020年12月31日止年度的經審計綜合財務報表一併閲讀,該綜合財務報表包含在公司2020年年報的Form 10-K中。
截至2021年9月30日止九個月內,本公司的重大會計政策與本公司2020年年報Form 10-K所披露的截至2020年12月31日、2020年及2019年12月31日止年度的合併財務報表附註2所披露的重大會計政策相比,並無重大變動。
整固
隨附的簡明合併財務報表包括公司的全資子公司Liquidia Technologies和Liquidia PAH,所有公司間賬户和交易均已註銷。
預算的使用
根據公認會計原則編制財務報表要求管理層作出估計和假設,這些估計和假設會影響財務報表日期報告的資產和負債額、或有資產和負債的披露,以及該期間報告的收入和費用。這些估計是基於歷史經驗和各種其他被認為在當時情況下是合理的假設。本公司會持續評估其估計數字,並對估計數字及
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目錄
隨着經驗的發展或新信息的瞭解,相關披露。實際結果很可能與這些估計不同。
重要會計政策摘要
現金和現金等價物
本公司認為所有在購買之日到期日為三個月或以下的高流動性投資均為現金等價物。截至2021年9月30日的現金和現金等價物為$
應收帳款
應收賬款按可變現淨值列示,包括在每個資產負債表日計提的壞賬準備(如果適用)。截至2021年9月30日、2020年12月31日,公司未計提壞賬準備。
企業合併
在企業合併中,收購會計方法要求收購的資產和承擔的負債在收購之日按其各自的公允價值記錄,但有限的例外情況除外。企業合併中因或有事項產生的收購資產和承擔的負債一般按公允價值確認。如果無法確定公允價值,如果資產或負債可能且可合理評估,則確認該資產或負債;如果不符合這些標準,則不確認任何資產或負債。交易成本和重組被收購公司的成本在發生時計入費用。被收購業務的經營結果在收購日後的公司合併財務報表中反映。
長壽資產
公司在持續的基礎上審查長期資產,包括固定壽命的無形資產的變現能力。折舊和攤銷的變化,通常是加速折舊和可變攤銷,是在對長期資產剩餘使用年限或剩餘價值的估計發生變化時確定和記錄的。當存在表明資產賬面價值可能無法完全收回的條件時,本公司也會審查減值。在這種情況下,公司進行未貼現的運營現金流分析,以確定是否存在減值。在測試資產減值時,該公司將資產和負債分組在現金流可以單獨識別的最低水平。任何減值損失均按資產賬面價值超過其估計公允價值計算。公允價值是根據資產組剩餘使用年限內的貼現現金流量或資產的預期現金收益減去處置成本來估計的。任何減值損失都將記錄在綜合經營報表中。到目前為止,
商譽
本公司於2020年第四季度從合併交易中獲得其壓縮綜合資產負債表上的商譽。該公司至少每年評估一次減值商譽,截至7月1日,或當事件或情況變化表明該等資產的賬面價值可能無法收回時。例如,重大和意想不到的變化,或者我們無法獲得或維持我們候選產品(包括LIQ861的NDA)的監管批准,可能會在臨時日期引發我們的商譽減值測試。本公司擁有
根據ASU 2017-04,量化商譽減值測試是通過比較報告單位的公允價值及其賬面金額(包括商譽)進行的。如果報告單位的公允價值超過其賬面價值,
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目錄
商譽沒有受到損害。如果報告單位商譽的賬面價值超過公允價值,但超過分配給報告單位的商譽金額,則確認減值損失。在計量商譽減值損失時(如適用),任何可扣税商譽對報告單位賬面金額的所得税影響都會被考慮在內。本公司於2021年7月1日完成年度減值測試,並得出結論
信用風險集中
可能使公司面臨集中信用風險的金融工具包括現金和現金等價物。如果持有其現金和現金等價物的金融機構違約,該公司將面臨信用風險,受聯邦存款保險的約束,其金額記錄在簡明綜合資產負債表上。
在截至2021年9月30日的三個月和九個月裏,一個客户佔了
收入確認
該公司根據會計準則更新(ASU)2014-09年度確認收入,來自與客户的合同收入(主題606)。主題606的核心原則是,公司應確認收入,以描述向客户轉讓承諾的商品或服務的金額,其金額應反映公司預期有權獲得的對價,以換取這些商品或服務。以下五個步驟適用於實現這一核心原則:
● | 步驟1:確定與客户的合同 |
● | 第二步:確定合同中的履約義務 |
● | 第三步:確定交易價格 |
● | 第四步:將交易價格分配給合同中的履約義務 |
● | 第五步:當公司履行業績義務時確認收入 |
為了確定與客户簽訂的合同中的履約義務,公司評估合同中承諾的貨物或服務,並確定每種不同的承諾貨物或服務。
如果一種商品或服務不明確,則該商品或服務與其他承諾的商品或服務相結合,直到識別出一捆不同的商品或服務。
交易價格是指實體在將承諾的商品或服務轉讓給客户後預期有權獲得的對價金額。在與客户的合同中承諾的對價可能包括固定金額、可變金額或兩者兼而有之。
可變對價僅計入交易價,前提是當與可變對價相關的不確定性隨後得到解決時,確認的累計收入很可能不會發生重大逆轉。該公司評估任何非現金對價、應付給客户的對價、潛在的回報和退款,以及對價在確定交易價格時是否包含重要的融資因素。
收入是根據與客户簽訂的合同中規定的對價來衡量的。當公司通過將對服務的控制權轉移給客户來履行履行義務時,公司確認收入。收入的多少
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目錄
已確認反映了退款和退貨的估計數,在存在抵銷權的情況下,這些估計數作為應收賬款的減少額列報。
基於股票的薪酬
本公司估計授予日其股票獎勵的公允價值,並在必要的服務期(通常是相應獎勵的歸屬期)內按直線原則將該公允價值攤銷為補償費用(見附註7)。股票期權的授予日期公允價值是使用Black-Scholes期權定價模型確定的。
每股淨虧損
每股基本淨虧損的計算方法是,普通股股東應佔淨虧損除以當期已發行加權平均股份,不考慮普通股等價物。
每股攤薄淨虧損是通過調整當期已發行普通股等價物的稀釋效應的加權平均流通股計算出來的,採用庫存股方法確定。就每股攤薄淨虧損計算而言,購股權、限制性股票單位及SVB認股權證(見附註13)被視為普通股等價物,但由於本公司於所有呈列期間均處於淨虧損狀態,故不計入每股攤薄淨虧損的計算範圍內。由於其反攤薄效應,在計算截至2021年9月30日和2020年9月30日的三個月和九個月每股攤薄淨虧損時,不包括以下普通股等值股份:
截至三個月 | 截至9個月 | ||||||||
9月30日-- | 9月30日-- | ||||||||
2021 | 2020 | 2021 | 2020 | ||||||
股票期權 |
| |
| |
| |
| | |
限售股單位 |
| |
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| |
| | |
SVB授權 | | — | | — | |||||
總計 |
| |
| |
| |
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在截至9月30日、2021年和2020年的三個月和九個月,某些普通股認股權證被計入每股基本和稀釋後淨虧損的計算中,因為它們的行使價格是De Minimis。
近期會計公告
2020年3月,財務會計準則委員會(FASB)發佈了指導意見,為將GAAP應用於合約、套期保值關係和受倫敦銀行間同業拆借利率(LIBOR)或預計將被終止的另一參考利率影響的其他交易提供了可選的權宜之計和例外情況。該公司在2021年第一季度採納了這一指導方針,並未對其綜合財務狀況、經營業績或現金流產生實質性影響。
2020年8月,FASB發佈了ASU 2020-06,可轉換票據和合同在實體自有權益中的會計處理本指引簡化了某些具有負債和權益特徵的金融工具的會計核算,包括實體自有權益中的可轉換工具和合同。本指引的關鍵條款包括減少會計模型的數量,簡化每股收益的計算,擴大與可轉換工具相關的披露。*本指引從2021年12月15日之後開始的會計年度和這些會計年度內的中期有效。*公司正在評估本指南對其合併財務報表和相關披露的影響。
2021年5月,FASB發佈了ASU 2021-04,發行人對獨立股權分類書面看漲期權的某些修改或交換的會計處理。本指南澄清並減少了獨立股權分類書面看漲期權(例如認股權證)的修改或交換的會計多樣性,這些期權在修改或交換後仍保持股權分類。該指導意見在財政年度內有效,過渡期在
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目錄
從2021年12月15日之後開始的那些財年。該公司正在評估這一指導方針對其綜合財務報表和相關披露的影響。
計量公允價值
本公司對金融工具的估值基於三級法,這要求公允價值計量在三級中的一級進行分類和披露。公允價值層次結構定義了公允價值計量披露的三級估值層次結構,如下所示:
第1級-相同資產或負債在活躍市場的報價;
第2級價格-不包括第1級投入中直接或間接可觀察到的資產或負債的報價;以及
第3級-用於計量公允價值的資產和負債的不可觀察的輸入,在可觀察的輸入不可用的範圍內。
對估值層次中的金融工具進行分類是基於對公允價值計量有重要意義的最低投入水平。下表列出了截至2021年9月30日和2020年12月31日按公允價值計量的金融負債在公允價值層次中的位置:
| 引自 |
| 意義重大 |
|
| |||||||
價格上漲 | 其他 | 意義重大 | ||||||||||
主動型 | 可觀測 | 看不見的 | ||||||||||
市場 | 輸入量 | 輸入量 | 攜帶 | |||||||||
2021年9月30日 | (一級) | (二級) | (第三級) | 價值 | ||||||||
資產 | ||||||||||||
貨幣市場共同基金 | $ | | $ | — | $ | — | $ | | ||||
負債 | ||||||||||||
硅谷銀行定期貸款 | $ | — | $ | | $ | — | $ | |
| 引自 |
| 意義重大 |
|
| |||||||
價格上漲 | 其他 | 意義重大 | ||||||||||
主動型 | 可觀測 | 看不見的 | ||||||||||
市場 | 輸入量 | 輸入量 | 攜帶 | |||||||||
2020年12月31日 | (一級) | (二級) | (第三級) | 價值 | ||||||||
負債 | ||||||||||||
太平洋西部銀行定期貸款 | $ | — | $ | | $ | — | $ | |
貨幣市場共同基金包括在公司精簡的綜合資產負債表上的現金和現金等價物中。它們使用報價的市場價格進行估值,因此被歸類在公允價值層次的第1級。
本公司簡明綜合資產負債表中反映的現金及現金等價物、預付費用及其他流動資產、應付帳款及應計費用及其他負債的賬面金額因其短期性質而接近其公允價值。
債務的公允價值根據ASU 2016-01計量,金融工具-總體:金融資產和金融負債的確認和計量。公允價值是基於退出價格概念,使用信用利差和每筆貸款的非流動性溢價來確定的。信用利差由信用風險評級、貸款利率指數和到期日決定。非流動性溢價基於貸款的信用風險評級。
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目錄
3.收購RareGen,LLC(現為Liquidia PAH,LLC)
於2020年11月18日(“截止日期”),本公司完成了由Liquidia Technologies、本公司、RareGen、Gemini Merge Sub I,Inc.、特拉華州一家公司(以下簡稱“Liquidia Merge Sub”)、Gemini Merge Sub II,LLC、Liquidia Technologies、本公司、RareGen、Gemini Merge Sub I,Inc.、特拉華州一家公司(“Liquidia Merge Sub”)、Gemini Merge Sub II,LLC,以及它們之間於2020年6月29日發佈的協議和計劃預期進行的收購,該收購經日期為2020年8月3日的合併協議的有限豁免和修訂(“合併協議”)修訂。特拉華州一家有限責任公司(“PBM”)。合併交易完成後,Liquidia Merge Sub和RareGen Merge Sub的獨立法人地位終止,Liquidia Technologies和RareGen(現Liquidia PAH)繼續作為Liquidia Corporation的全資子公司。
在截止日期,總共有
收購和合並的原因
該公司收購Liquidia PAH是為了提高財務實力和經營效率,包括通過銷售Remodlin的仿製藥產生現金流。Remodlin是一種治療PAH的非腸外製劑曲普替尼(Treprostinil)。從戰略上講,該公司相信,它在該領域的商業存在將使LIQ861在獲得批准後能夠有效地推出,利用現有的關係,進一步驗證其作為一家致力於支持PAH患者的公司的聲譽。
合併注意事項
購買對價或購買價格的公允價值約為$。
此次收購的會計核算
對Liquidia PAH的收購作為一項業務合併入賬,反映了根據會計準則編纂(ASC)805“業務合併”進行的收購會計的應用。收購的Liquidia PAH資產,包括假設的可識別無形資產和負債,已按其估計公允價值入賬,超額購買價格計入商譽。已進行初步收購價分配,無形資產、其他資產、賠償資產、商譽、應付訴訟融資、遞延税項負債和其他負債的記錄金額可能會在估值工作最終敲定和税務事項審查期間發生變化。確認的金額將在獲得完成分析所需的信息後最終確定,但不晚於截止日期後一年。
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目錄
購進價格分配
初步收購價分配導致以下金額被分配給截至2020年11月18日收盤日的收購資產和承擔的負債,其依據的是它們各自的初步公允價值,概述如下:
現金 |
| $ | |
財產和設備 |
| | |
預付資產和其他流動資產 |
| | |
無形資產 |
| | |
合同採購成本 |
| | |
賠償資產,關聯方 |
| | |
商譽 |
| | |
減去其他流動負債 |
| ( | |
減少退款責任 |
| ( | |
較少的應付訴訟資金,長期的 |
| ( | |
預計購買總價 | $ | |
4. 合同購置成本、無形資產和商譽
合同購置成本和無形資產包括分配給促銷協議的總價值(採購價格分配見附註3)。公司將根據從合併交易之日起至2027年5月期間預計的總收入或淨利潤,按比例攤銷合同收購成本和無形資產的價值(收入確認會計政策見附註2)。合同購置成本的攤銷記為收入的減少,無形資產的攤銷記為收入成本。在截至2021年9月30日的三個月和九個月內,公司記錄的攤銷總額為$
本公司於合併交易中取得商譽,金額為$。
5.與關聯方的賠償資產和應付的訴訟資金
2020年6月3日,Liquidia PAH與恆基兆業SPV,LLC(“恆基兆業”)訂立訴訟融資安排(“融資協議”)。Liquidia PAH和Sandoz(統稱為“原告”)正在對聯合治療公司(“聯合治療公司”)提起訴訟,在2020年11月與史密斯醫療公司達成具有約束力的和解條款説明書之前,正在對史密斯醫療公司提起訴訟。根據融資協議,恆基兆業將為Liquidia PAH的法律和訴訟費用(稱為“部署”)提供資金,以換取某些訴訟或和解收益的一部分。從亨德森收到的部署被記錄為應付訴訟融資。
訴訟收益將在Liquidia PAH和Sandoz之間平分。除非亨德森發生違約事件,否則Liquidia PAH收到的訴訟收益必須首先用於償還收到的全部部署。根據公式,超過部署的訴訟收益在Liquidia PAH和亨德森之間平分。除非發生PBM違約事件,否則Liquidia PAH收到的收益應歸於PBM,如下所述。
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目錄
2020年11月17日,Liquidia PAH與PBM簽訂了訴訟資金和賠償協議(“賠償協議”)。PBM被認為是關聯方,因為它由一個大股東控制(該股東實益擁有大約
根據賠償協議的條款,PBM現在控制着訴訟,Liquidia PAH的主要責任是在需要時合作支持訴訟程序。賠償協議規定,Liquidia PAH及其附屬公司將無權獲得聯合治療和史密斯醫療ASC訴訟產生的任何收益,或承擔任何財務或其他責任,除非PBM發生違約事件。根據融資協議,亨德森未報銷的任何Liquidia PAH訴訟費用將由PBM報銷。根據融資協議,恆基地產無權獲得的任何收益都應支付給PBM。
賠償資產增加,因為公司記錄了與聯合治療和史密斯醫療ASC訴訟相關的第三方法律和訴訟費用。
截至2021年9月30日和2020年12月31日,賠償資產和應付訴訟融資分別被歸類為長期資產和負債,因為人們認為訴訟不太可能在2022年9月30日之前結束。
6.股東權益法定資本
截至2021年9月30日,公司法定資本包括
普通股
當本公司的事務自動或非自願清盤、解散或清盤時,普通股持有人有權收取將分配給股東的該部分剩餘資金,但須受任何已發行優先股(如有)的清算優先權所規限。這筆資金應當按照普通股持有人各自持有的股份數量支付給他們。
2021年4月13日通過定向增發發行普通股
於二零二一年四月十二日,本公司與Caligan Partners LP及若干其他認可投資者管理的基金及賬户訂立普通股購買協議(“購買協議”),由本公司以私募方式出售合共
本次定向增發於2021年4月13日結束,公司獲得的總收益約為$
2020年7月2日通過承銷的公開發行發行普通股
於二零二零年六月二十九日,本公司與傑富瑞有限責任公司(以下簡稱“承銷商”)訂立承銷協議(“承銷協議”),作為承銷協議中被點名的數家承銷商(統稱為“承銷商”)的代表。
此次發行於2020年7月2日結束,公司獲得淨收益約為美元。
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目錄
公司打算將此次發行的淨收益用於正在進行的LIQ861的商業開發和一般公司用途。公司管理層將保留分配淨收益的廣泛酌處權。
根據2019年8月開始的自動櫃員機協議發行普通股
於2019年8月,本公司與Jefferies LLC(“Jefferies”)訂立銷售協議(“自動櫃員機協議”),發行及出售本公司普通股股份,總髮行價最高可達$
認股權證
在截至2021年9月30日、2021年9月和2020年9月的9個月裏,
截至9月30日,2021年未償還權證包括以下內容:
數量 | |||||||
| 認股權證 |
| 行權價格 |
| 到期日 | ||
SVB認股權證-首期(見注13) | | $ | | 2031年2月26日 | |||
SVB認股權證-B期和C期部分(見注13) | | $ | 不適用 | 2031年2月26日 | |||
其他手令 | | $ | | 2026年12月31日 |
截至12月31日,2020年未償還權證包括以下內容:
數量 | |||||||
| 認股權證 |
| 行權價格 |
| 到期日 | ||
其他手令 | | $ | | 2026年12月31日 |
7.股票薪酬
本公司2020年度長期激勵計劃(以下簡稱“2020計劃”)於2020年11月獲股東批准。除股票期權外,2020年計劃還規定授予股票增值權、股票獎勵、股票單位和其他股票獎勵。2020年計劃規定了在某些控制權變更交易下的加速歸屬。總計
2020年計劃取代了本公司的2018年長期激勵計劃(“2018年計劃”),因此,2018年計劃停止實施。2018年計劃取代了2016年度股權激勵計劃(“2016計劃”)和2004年股票期權計劃(“2004計劃”),成為公司主要的長期激勵計劃。2018年、2016年和2004年的計劃已經停止,但2018、2016和2004年計劃下的懸而未決的獎項將繼續按照其條款有效。在取消、終止或以其他方式取消、終止或以其他方式授予2018、2016和2004計劃下的未償還獎勵時,根據2018、2016和2004計劃退還的股票將不能根據2020計劃授予。截至2021年9月30日,本公司已預留髮行
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目錄
2018年計劃下的股票,
於二零二零年十二月期間,本公司向其新任行政總裁(“行政總裁”)授予股票期權,以購買最多
(i) | 如果公司在2022年6月30日之前獲得FDA對公司LIQ861新藥申請的初步批准,並且首席執行官在該日期被公司積極聘用,則 |
(Ii) | 如果公司在2021年12月31日之前實現了皮下Treprostinil產品的商業供應,其彈丸供應足以支持市場一年,並且首席執行官在該日期被公司積極聘用,則 |
基於股票的薪酬估值和費用
該公司採用公允價值法對其員工股票薪酬計劃進行會計處理。公允價值法要求公司估計其基於股票的獎勵的授予日期的公允價值,並在必要的服務期或歸屬期限內將該公允價值攤銷為補償費用。每個期權授予的公允價值是使用Black-Scholes期權定價模型估計的。
對於限制性股票單位(“RSU”),授予日的公允價值以授予日公司普通股的市場價格為基礎。然後,該公允價值在必要的服務期或歸屬期限內攤銷為補償費用。
該公司記錄了以下以股票為基礎的薪酬費用:
截至三個月 | 截至9個月 | ||||||||||||
9月30日-- | 9月30日-- | ||||||||||||
按費用類別: |
| 2021 |
| 2020 |
| 2021 |
| 2020 | |||||
研發 | $ | | $ | | $ | | $ | | |||||
一般事務和行政事務 |
| |
| |
| |
| | |||||
基於股票的薪酬總費用 | $ | | $ | | $ | | $ | |
截至三個月 | 截至9個月 | ||||||||||||
9月30日-- | 9月30日-- | ||||||||||||
按獎項類型劃分: |
| 2021 |
| 2020 |
| 2021 |
| 2020 | |||||
股票期權 | $ | | $ | | $ | | $ | | |||||
限制性股票單位 |
| |
| |
| ( |
| | |||||
基於股票的薪酬總費用 | $ | | $ | | $ | | $ | |
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目錄
下表彙總了未攤銷補償費用以及預計按獎勵類型在加權平均基礎上確認此類費用的剩餘三年:
截至2021年9月30日。 | |||||
加權 | |||||
平均值 | |||||
剩餘 | |||||
識別 | |||||
| 未攤銷 |
| 期間 | ||
費用 | (年) | ||||
股票期權 | $ | |
| ||
限制性股票單位 | $ | |
股票期權
下表彙總了用於估計在布萊克-斯科爾斯期權定價模型下授予的股票期權公允價值的假設:
截至9個月 | ||||
9月30日-- | ||||
| 2021 |
| 2020 | |
預期股息收益率 | | — | ||
無風險利率 |
|
| ||
預期波動率 |
|
| ||
預期壽命(年) |
|
|
由於在Black-Scholes期權定價模型中使用了這些假設,在截至2021年9月30日和2020年9月30日的9個月內授予的期權的加權平均公允價值為1美元。
下面介紹這些假設中的每一個以及該公司確定每個假設的方法:
預期股息收益率
股息收益率和百分比為
無風險利率
無風險利率是以美國國債收益率曲線為基礎的,該曲線近似於授予日生效的獎勵預期壽命的期限。
預期波動率
預期股價波動是基於幾家同行上市公司的加權平均值以及該公司普通股自首次公開發行(IPO)以來交易期間的歷史波動性。為識別同業公司,本公司考慮了行業、交易歷史長度和類似歸屬條款等特徵。
預期壽命
預期壽命代表獎項預期突出的時間段。由於缺乏足夠的數據,本公司以往的股票認購權行使經驗不能提供合理的基礎來估計預期期限。因此,本公司採用簡化的方法對預期期限進行了估算。
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目錄
下表彙總了公司在截至2021年9月30日的9個月內的股票期權活動:
|
|
| 加權 |
| ||||||
加權 | 平均值 | |||||||||
平均值 | 合同 | 集料 | ||||||||
數量: | 鍛鍊 | 術語 | 固有的 | |||||||
股票 | 價格 | (按年計算) | 價值 | |||||||
截至2020年12月31日的未償還款項 |
| | $ | |
|
|
|
| ||
授與 |
| | |
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| |||
練習 |
| ( | |
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| |||
取消 |
| ( | |
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截至2021年9月30日的未償還款項 |
| | $ | |
| $ | | |||
自2021年9月30日起可行使 |
| | $ | |
| $ | | |||
已歸屬,預計將於2021年9月30日歸屬 |
| | $ | |
| $ | |
上表中股票期權的合計內在價值代表$
限售股單位
限制性股票單位(“RSU”)代表在特定時間段結束或達到特定里程碑時獲得公司普通股的權利。RSU只能以公司普通股的股票結算。在截至2021年9月30日的9個月內,董事會批准的贈款總額為
截至2021年9月30日的未歸屬RSU獎勵以及截至當時的9個月內的變化摘要如下:
|
|
| 加權 | ||
平均值 | |||||
授予日期 | |||||
數量: | 公允價值 | ||||
RSU | (根據每個RSU) | ||||
截至2020年12月31日的非既得利益者 |
| | $ | | |
授與 |
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既得 |
| ( |
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沒收 |
| ( |
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截至2021年9月30日的非既得利益者 |
| | $ | |
員工購股計劃
2020年11月,股東批准了Liquidia Corporation 2020年度員工購股計劃(“2020 ESPP”)。截至2021年9月30日,共有
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目錄
8.許可協議
該公司根據與北卡羅來納大學教堂山分校(“北卡羅來納大學”)的許可協議(“北卡羅來納大學許可協議”)(“北卡羅來納大學許可協議”)進行研究。作為北卡羅來納州許可協議的一部分,該公司持有在專利申請的不同階段的某些研發技術和工藝的獨家許可,用於其研發和商業活動,有效期至受北卡羅來納州許可協議約束的最後一個到期專利的到期日,但須遵守行業標準合同。根據UNC許可協議,該公司有義務支付相當於所有藥品淨銷售額的較低個位數百分比的UNC特許權使用費,這些藥品的製造、使用或銷售包括對UNC許可協議(包括LIQ861)所涵蓋的技術或專利權的任何使用。公司可以授予UNC許可知識產權的再許可,以換取基於收到的任何費用、使用費或其他對價的一定百分比的指定付款。
9.與客户簽訂合同的收入
2018年8月1日,該公司與Sandoz在促進協議中合作,推出首個用於治療PAH患者的特雷普替尼注射劑仿製藥。根據促銷協議,該公司在美國為治療PAH的產品獨家提供某些促銷和非促銷活動。此外,該公司還向桑多茲支付了#美元。
公司確定合同中的某些活動屬於ASC 808合作安排的範圍。產品的商業化是一項聯合經營活動,公司將為Sandoz的產品提供促銷和非促銷活動,Sandoz將負責產品供應、向客户分銷、管理銷售、處理退貨和監管事宜等項目。雙方將是積極的參與者,各自履行各自的職責,參與聯合經營活動,並將通過利潤分享安排分享商業化的風險和回報。
此外,本公司確定,根據推廣協議提供的服務屬於主題606的範圍。公司開展的促銷和非促銷活動是公司預計將作為其日常活動的一部分提供的服務之一,Sandoz正在以分享“淨利潤”(根據促銷協議的定義)的形式對這項服務給予報酬。根據促銷協議,公司有一項綜合履行義務,即根據產品標籤和適用法律進行促銷和非促銷活動,以鼓勵適當使用產品。因此,根據ASU 2018-18:澄清主題808和主題606之間的交互,本公司將在主題606項下説明整個促銷協議。
該公司大約派生出
退款責任
根據推廣協議,Liquidia PAH以其開展的推廣活動的淨利潤分成的形式從Sandoz獲得報酬。收到的淨利潤份額取決於Sandoz對經銷商退款、回扣、庫存退回、庫存註銷和其他調整(“淨利潤調整”)等項目的調整。該公司預計將通過減少根據促銷協議產生的未來淨利潤收到的現金,向Sandoz退還某些金額。截至2021年9月30日,a美元
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目錄
10.物業、廠房及設備
財產、廠房和設備由以下部分組成:
| 9月30日-- |
| 2011年12月31日 | |||
2021 | 2020 | |||||
實驗室和量身定做的設備 | $ | | $ | | ||
辦公設備 |
| |
| | ||
傢俱和固定裝置 |
| |
| | ||
計算機設備 |
| |
| | ||
租賃權的改進 |
| |
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在建工程 |
| |
| | ||
財產、廠房和設備合計 |
| |
| | ||
累計折舊和攤銷 |
| ( |
| ( | ||
財產、廠房和設備、淨值 | $ | | $ | |
公司記錄的折舊和攤銷費用為#美元。
11.所得税
“公司”就是這麼做的。
12.租約、承擔及或有事項
租契
該公司租賃某些實驗室空間、辦公空間和設備。初始租期為12個月或12個月以下的租約不計入資產負債表;本公司在租賃期內按直線原則確認這些租約的租賃費用。對於採用842主題後簽訂或重新評估的租賃協議,公司合併租賃和非租賃部分(如果有的話)。大多數租約包括一個或多個續訂選項。本公司可自行決定是否行使租約續期選擇權。某些租約還包括購買租賃房產的選擇權。根據過去的做法和目前的意圖,該公司已將所有此類購買選擇權確認為其使用權資產和租賃負債的一部分。資產折舊年限和租賃改進受預期租賃期的限制,除非有所有權轉讓或購買選擇權合理確定行使。本公司的租賃協議不包含任何重大剩餘價值擔保或重大限制性契約。
該公司在租賃的設施中開展業務,大約有
本公司無法獲得出租人用來計算其融資租賃隱含利率的某些投入。因此,該公司利用其估計的增量借款利率作為適用於其融資租賃的貼現率。融資租賃最初使用的增量借款利率為
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目錄
公司的租賃成本反映在隨附的簡明經營報表和綜合虧損表中,如下所示:
截至9月30日的三個月: |
| 截至9月30日的9個月: | ||||||||||||
| 分類 |
| 2021 |
| 2020 |
| 2021 |
| 2020 | |||||
經營租賃成本 |
| 一般事務和行政事務 | $ | | $ | | $ | | $ | | ||||
融資租賃成本: |
|
|
|
|
|
|
| |||||||
租賃資產攤銷 |
| 一般事務和行政事務 |
| |
| |
| |
| | ||||
租賃負債利息 |
| 利息支出 |
| |
| |
| |
| | ||||
總租賃成本 | $ | | $ | | $ | | $ | |
截至2021年9月30日的加權平均剩餘租賃期限和折扣率如下:
加權平均剩餘租賃年限(年): |
|
| |
經營租約 |
| ||
融資租賃 |
| ||
加權平均貼現率: |
|
| |
經營租約 |
| | % |
融資租賃 |
| | % |
經營租賃的貼現率是根據可比公司在可比條件下的抵押貸款債券的市場利率估算的。
截至2021年9月30日的未來最低租賃支付如下:
| 運營中 |
| 金融 |
| |||||
截至12月31日的年度: | 租契 | 租契 | 總計 | ||||||
2021年--還剩三個月 | $ | | $ | | $ | | |||
2022 |
| |
| |
| | |||
2023 |
| |
| |
| | |||
2024 |
| |
| |
| | |||
2025 |
| |
| |
| | |||
此後 |
| |
| — |
| | |||
最低租賃付款總額 |
| |
| |
| | |||
減去:利息 |
| ( |
| ( |
| ( | |||
租賃負債現值 | $ | | $ | | $ | |
承付款
I關於合併交易,我們同意發行額外的對價,最高可達30億美元。
二零一二年三月,本公司與CHASM Technologies,Inc.訂立經修訂的協議,在協議有效期內提供與本公司製造能力有關的製造諮詢服務。該公司同意支付未來的或有特許權使用費,總額不超過#美元。
我們在正常的業務過程中與合同服務提供商簽訂合同,以協助我們的研發和製造活動。根據規定的通知期和我們根據有約束力的採購訂單所承擔的義務,我們可以隨時選擇停止這些協議項下的工作。此外,我們還與LGM Pharma,LLC(LGM)簽訂了一項多年協議,生產活性藥物成分
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目錄
適用於LIQ861.*根據我們與LGM的製造協議,我們被要求提供滾動預測,其中一部分將被認為是具有約束力的確定訂單,但每年的最低採購承諾為#美元。
我們還與某些員工簽訂了僱傭協議,如果發生某些事件,例如控制權的變更或無故解僱,我們需要提供特定金額的資金。
偶然事件
本公司在正常業務過程中不時受到索賠和訴訟的影響,本公司認為這些索賠和訴訟均不構成重大損失或風險。
13.長期債務
截至2021年9月30日和2020年12月31日,長期債務包括以下內容:
|
| 9月30日-- |
| 2011年12月31日 | ||||
到期日: | 2021 | 2020 | ||||||
太平洋西部銀行定期貸款 | 2022年10月25日 | $ | — | $ | | |||
硅谷銀行定期貸款 | 2024年9月1日 | | — | |||||
較少電流部分 |
| — |
| — | ||||
長期債務 | $ | | $ | |
於2020年,本公司、Liquidia合併子公司和RareGen合併子公司簽訂了修訂和重新簽署的貸款和擔保協議的聯合和第二修正案,日期為10月。2018年26日(A&R LSA),與太平洋西部銀行(PWB)。A&R LSA包括截至2019年12月的僅利息支付,本金和利息支付從2020年1月開始,計劃於2022年10月到期。
本公司和它的
提供$
作為貸款協議項下義務的擔保,Liquidia向SVB授予了Liquidia幾乎所有資產(知識產權除外)的持續擔保權益。
根據定期貸款安排發放的定期貸款於2024年9月1日(“到期日”)到期,每月只付利息,還款期至2023年3月31日(“只付息期”)。在只付息期之後,公司將開始按月支付本金和利息,直至到期日。未償還定期貸款的未償還本金餘額將按相當於以下兩者中較大者的浮動年利率累算利息。
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目錄
(I)《華爾街日報》最優惠利率加
如果Liquidia選擇全部終止定期貸款安排,它可以隨時支付未償還本金餘額、未支付的應計利息、最後付款和相當於(I)5%(
除某些例外情況外,貸款協議載有禁止本公司(除其他事項外)及除某些有限的例外情況外,禁止本公司轉讓、出售、租賃、轉讓或以其他方式處置其財產或資產;(B)清算或解散;(C)從事本公司或其任何附屬公司目前從事或與之合理相關的業務以外的任何業務;(D)進行合併或收購;(E)產生額外債務;(F)允許任何留置權或產權負擔。(I)支付次級債務。此外,貸款協議要求Liquidia維持不受限制和不受約束的“最低現金餘額”(如其中所定義),至少等於(I)#美元。
貸款協議亦載有慣常違約事件,包括(其中包括)本公司未能支付到期本金或利息、發生若干破產或無力償債事件或本公司違反貸款協議下的契諾,或與Liquidia有關的其他重大不利變動。此外,根據貸款協議,當SVB出於善意認定任何對Liquidia不利的正式法院裁決合理地可能禁止其獲得FDA對其LIQ861新藥申請的最終批准,或損害或推遲Liquidia將LIQ861商業化的能力時,就會發生違約事件。一旦發生違約事件,SVB除其他事項外,可加速Liquidia在貸款協議項下的義務。
關於貸款協議,本公司向SVB發出自生效日期起計的認股權證(“SVB認股權證”),以購買最多
本公司根據ASC 480評估貸款協議和SVB認股權證的特點。區分負債與股權和ASC 815、衍生工具和套期保值。本公司確定貸款協議和認股權證不包含任何可被視為衍生產品或嵌入衍生產品的特徵。此外,本公司決定將SVB認股權證分類為股權。SVB認股權證的價值
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目錄
計入本公司截至2009年9月30日的壓縮綜合資產負債表中的額外實收資本。2021年SVB認股權證的估計公允價值是根據以下輸入使用Black-Scholes期權定價模型計算的:
預期股息收益率 | — | |
無風險利率 |
| |
預期波動率 |
| |
預期壽命(年) |
|
根據ASC 470,債務,認股權證和A期貸款的價值是使用相對公允價值分配分配的,分配金額為#美元。
截至2021年9月30日的長期債務計劃年度到期日如下:
截至12月31日的年度: |
|
| |
2021年--還剩三個月 | $ | — | |
2022 |
| — | |
2023 |
| | |
2024 | | ||
此後 |
| | |
總計 |
| | |
減去:未攤銷折扣、債務發行成本和增值 |
| ( | |
減去:長期債務的當前部分 |
| — | |
長期債務,非流動債務 | $ | |
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目錄
第二項:管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析。
您應該閲讀下面對我們的財務狀況和經營業績的討論和分析,以及我們的簡明綜合財務報表和本季度報告中以Form 10-Q格式提供的相關説明。本討論和本季度報告的其他部分包含涉及風險和不確定性的前瞻性陳述,例如我們的計劃、目標、預期和意圖的陳述。由於許多因素的影響,包括本季度報告中“風險因素”部分陳述的那些因素,我們的實際結果可能與以下討論和分析中包含的前瞻性陳述中描述或暗示的結果大不相同。
概述
我們是一家生物製藥公司,專注於滿足未得到滿足的患者需求的產品的開發、製造和商業化,目前的重點是肺動脈高壓(PH)的治療。我們通過我們的兩個全資子公司Liquidia Technologies和Liquidia PAH(前身為RareGen)作為一個單一實體運營。
我們根據Liquidia PAH和Sandoz Inc.(“Sandoz”)之間的促銷協議創造收入,分享在美國首次申請的完全可替代的仿製曲普替尼注射劑(“Treprostinil注射劑”)的銷售利潤。Liquidia PAH擁有開展商業活動的獨家權利,以鼓勵適當使用曲普替尼注射液。我們僱傭了一支有針對性的銷售隊伍,號召醫生和醫院藥房治療肺動脈高壓(“PAH”),以及參與Treprostinil注射劑的分銷和報銷的主要利益相關者。從戰略上講,我們相信,我們在該領域的商業存在將使我們能夠為LIQ861在獲得批准後推出LIQ861奠定一個有效的基礎,利用現有的關係,進一步驗證我們作為一家致力於支持PAH患者的公司的聲譽。
我們通過應用我們的專有Print®技術(粒子工程平臺)進行新產品的研究、開發和製造,以精確生產均勻的藥物顆粒,旨在提高各種療法的安全性、有效性和性能。我們在吸入療法、疫苗、生物製品和植入物等方面擁有開發經驗。
自成立以來,我們遭受了嚴重的運營虧損。截至2021年9月30日的9個月,我們的淨虧損為2300萬美元,截至2020年和2019年12月31日的兩年,我們的淨虧損分別為5980萬美元和4760萬美元。截至2021年9月30日,我們的累計赤字為298.0美元。我們預計,在可預見的未來,當我們通過臨牀試驗推進候選產品、尋求監管批准並尋求任何批准的候選產品的商業化時,我們將招致鉅額費用和運營虧損。此外,如果我們的任何候選產品獲得市場批准,我們預計將產生與產品製造、營銷、銷售和分銷相關的鉅額商業化費用。此外,我們可能會產生與許可內或獲取其他候選產品相關的費用。
產品管道
我們的主要候選產品是治療PAH的LIQ861。LIQ861是Treprostil的吸入型乾粉製劑,旨在改善Treprostini的治療效果,方法是增強肺深部給藥,在使用方便的東方型乾粉吸入器(“DPI”)的同時實現比目前吸入療法更高的劑量水平。我們於2020年1月提交了LIQ861的新藥申請(NDA)。於2020年11月,本公司收到食品及藥物管理局(“FDA”)就LIQ861的保密協議發出的完整回覆函件(“CRL”)。2021年5月,作為對CRL的迴應,公司重新提交了LIQ861的NDA。2021年6月,FDA接受了該公司重新提交的LIQ861保密協議進行審查,並將PDUFA的目標日期定為2021年11月7日。在重新提交LIQ861的NDA之後,FDA確認在批准LIQ861的NDA之前,需要對兩個美國製造設施進行現場審批前檢查:該公司位於北卡羅來納州莫里斯維爾的工廠和LIQ861的封裝和包裝服務第三方提供商的設施。這些審批前檢查分別於2021年8月和2021年10月完成。
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目錄
合併經營報表的組成部分
收入
我們主要根據促銷協議產生收入,根據該協議,我們分享在美國銷售特雷普司替尼注射劑所獲得的利潤。Liquidia PAH擁有開展商業活動的獨家權利,以鼓勵適當使用曲普替尼注射液。2021年5月21日,Liquidia PAH的製造合作伙伴成都世豐醫療科技有限公司(“成都”)開始銷售RG 3ml藥盒,該藥盒可用於向PAH患者供應藥物。然而,在這一許可之後,我們預計特雷普司汀注射劑的單位銷售額將會增加,這是因為由於達到預定的累積銷售門檻,合同利潤分配百分比從80%降至50%,預計收入的增長速度將低於單位銷售額的增長速度。此前,我們還從授權我們的專有Print®技術以及應用我們的專有Print®技術進行新產品的研究、開發和製造中獲得收入。
收入成本
收入成本包括(I)僱傭一支有針對性的銷售隊伍拜訪參與治療PAH的醫生和醫院藥房的成本,以及參與分銷和償還特雷前列尼注射的主要利益相關者的成本,以及(Ii)與促銷協議相關的無形資產攤銷的一部分。以前,收入成本還包括在我們收到許可收入後攤銷欠UNC的許可費。我們按照確認相關收入的方式攤銷促銷協議。
研發費用
研發費用包括與我們的候選產品開發相關的費用。我們按所發生的費用來支付研究和開發費用。這些費用包括:
● | 根據與合同研究機構以及進行臨牀試驗和臨牀前研究的調查地點和顧問的協議而發生的費用; |
● | 製造過程開發和擴大費用,以及獲取和製造臨牀前和臨牀試驗材料以及商業材料(包括生產驗證批次)的成本; |
● | 外包專業科研開發服務; |
● | 與員工有關的費用,包括研發職能人員的工資、福利和股票薪酬; |
● | 與監管活動有關的費用,包括支付給監管機構的備案費用; |
● | 用於支持我們研究活動的實驗室材料和用品;以及 |
● | 已分配的公用事業費用和其他與設施相關的費用。 |
處於臨牀開發後期階段的候選產品通常比處於臨牀開發早期階段的候選產品具有更高的開發成本,這主要是由於規模和持續時間的增加。晚期臨牀試驗的N個。在短期內,我們預計我們的研發費用將與截至2021年9月30日的三個月保持一致,然而,研發支出的水平在很大程度上取決於候選產品的選擇和發展。我們的候選產品能否成功開發具有很大的不確定性。目前,我們不能合理地估計或知道完成剩餘開發所需努力的性質、時機和成本,也不能知道何時(如果有的話)實質性的現金淨流入可能從下列任何一項開始
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目錄
我們的候選產品。這種不確定性是由於與臨牀試驗的持續時間和成本相關的許多風險和不確定因素造成的,這些風險和不確定因素在項目的整個生命週期中有很大的不同,包括:
● | 納入試驗的臨牀地點數目; |
● | 招收合適病人所需的時間長短; |
● | 最終參與試驗的患者數量; |
● | 患者接受的劑量; |
● | 病人的跟進時間為何;及 |
● | 我們的臨牀試驗結果。 |
我們的支出受到額外不確定性的影響,包括監管批准的條款和時間,以及提交、起訴、辯護和執行任何專利主張或其他知識產權的費用。我們可能永遠不會成功地獲得監管部門對我們的任何候選產品的批准。我們的臨牀試驗可能會得到意想不到的結果。我們可能會選擇停止、推遲或修改某些候選產品的臨牀試驗,或者將重點放在其他候選產品上。對於候選產品的開發而言,這些變量中的任何一個的結果的變化都可能意味着與該候選產品開發相關的成本和時間的重大變化。例如,如果FDA或其他監管機構要求我們進行超出我們目前預期的臨牀試驗,或者如果我們在任何臨牀試驗的登記或我們生產和供應產品的能力方面遇到重大延誤,我們可能需要花費大量額外的財政資源和時間來完成臨牀開發。藥物商業化將需要幾年時間和數百萬美元的開發成本。
一般和行政費用
一般和行政費用主要包括行政、行政、財務和法律職能人員的工資和相關費用,包括股票薪酬。其他一般和行政費用包括與設施相關的費用、專利申請和起訴費用,以及營銷、法律、審計和税務服務的專業費用以及保險費用。當我們認為可能獲得監管機構批准的候選產品時,我們預計,由於我們為商業運營做準備,尤其是與銷售和營銷相關的業務,工資和費用將會增加。
其他收入(費用)
其他收入(費用)主要由利息收入和費用組成。利息收入由我們的現金存款賺取的利息組成。利息支出包括租賃和債務的利息費用。這些費用除非現金費用外,還包括此類債務的每月經常性利息。非現金費用包括清償損失、利息增加、債務發行成本支出以及長期債務折價攤銷利息支出。
關鍵會計估計
我們在2020年年度報告Form 10-K中包含的經審計財務報表附註2中討論了我們的會計政策和估算中使用的重要假設。在截至2021年9月30日的9個月中,我們的關鍵會計政策、重大判斷和估計在我們的2020年年報Form 10-K中披露,沒有實質性變化。
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目錄
經營成果
截至2021年9月30日的三個月和九個月與截至2020年9月30日的三個月和九個月
下表彙總了截至2021年9月30日和2020年9月30日的三個月和九個月的運營結果,以及這些項目的變化(以美元和百分比表示)(以千為單位,但不包括百分比):
截至三個月 | 截至9個月 |
| |||||||||||||||||||||
9月30日-- | $ | % | 9月30日-- | $ | % |
| |||||||||||||||||
| 2021 |
| 2020 |
| 變化 |
| 變化 |
| 2021 |
| 2020 |
| 變化 |
| 變化 |
| |||||||
(單位:千) |
| ||||||||||||||||||||||
收入 | $ | 3,179 |
| $ | — |
| $ | 3,179 | * | $ | 9,638 | $ | — | $ | 9,638 | * | |||||||
成本和費用: |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
| |||||||||||||
收入成本 |
| 890 |
| — | 890 | * |
| 2,297 |
| — | 2,297 | * | |||||||||||
研發 |
| 4,487 |
| 7,661 | (3,174) | (41.4) | % |
| 15,136 |
| 26,975 | (11,839) | (43.9) | % | |||||||||
一般事務和行政事務 |
| 4,882 |
| 7,152 | (2,270) | (31.7) | % |
| 14,640 |
| 16,201 | (1,561) | (9.6) | % | |||||||||
總成本和費用 |
| 10,259 |
| 14,813 | (4,554) | (30.7) | % |
| 32,073 |
| 43,176 | (11,103) | (25.7) | % | |||||||||
運營虧損 |
| (7,080) |
| (14,813) | 7,733 | (52.2) | % |
| (22,435) |
| (43,176) | 20,741 | (48.0) | % | |||||||||
其他收入(費用): | |||||||||||||||||||||||
利息收入 |
| 4 |
| 35 | (31) | (88.6) | % |
| 30 |
| 156 | (126) | (80.8) | % | |||||||||
利息支出 |
| (205) |
| (191) | (14) | 7.3 | % |
| (610) |
| (656) | 46 | (7.0) | % | |||||||||
其他費用合計(淨額) | (201) | (156) | (45) | 28.8 | % | (580) | (500) | (80) | 16.0 | % | |||||||||||||
淨虧損和綜合虧損 | $ | (7,281) | $ | (14,969) | $ | 7,688 | (51.4) | % | $ | (23,015) | $ | (43,676) | $ | 20,661 | (47.3) | % |
* | 沒有意義 |
收入
我們確認截至2020年9月30日的三個月沒有收入,而截至2021年9月30日的三個月為320萬美元。2021年確認的收入主要與《2020年11月收購Liquidia PAH後的推廣協議》。
截至2020年9月30日的9個月,我們確認沒有收入,而截至2021年9月30日的9個月,我們的收入為960萬美元。2021年確認的收入主要與《2020年11月收購Liquidia PAH後的推廣協議》。
收入成本
我們確認截至2020年9月30日的三個月沒有收入成本,而截至2021年9月30日的三個月的收入為90萬美元。如上文所述,2021年期間確認的與促銷協議有關的收入成本。
我們確認截至2020年9月30日的9個月沒有收入成本,而截至2021年9月30日的9個月收入為230萬美元。如上文所述,2021年期間確認的與促銷協議有關的收入成本。
研發費用
截至2021年9月30日的三個月的研發費用為450萬美元,而截至2020年9月30日的三個月的研發費用為770萬美元,減少320萬美元或41.4%。減少
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目錄
主要是因為我們的LIQ861臨牀計劃費用較低,以及員工和諮詢費用較低。在截至2021年9月30日的三個月裏,我們與LIQ861相關的收入為130萬美元,而截至2020年9月30日的三個月為420萬美元。截至9月30日、2021年和2020年的三個月的研發費用還分別包括200萬美元和290萬美元的諮詢和人事成本,其中包括基於股票的薪酬。這一下降主要是由於員工人數同比減少所致。
截至2021年9月30日的九個月,研發費用為1,510萬美元,而截至2020年9月30日的九個月的研發費用為2,700萬美元,減少1,190萬美元或43.9%。減少的主要原因是我們的LIQ861臨牀計劃的費用減少,該計劃在2020年4月提交保密協議之前基本完成,以及員工和諮詢費用的減少。在截至2021年9月30日的9個月中,我們與LIQ861相關的收入為560萬美元,而截至2020年9月30日的9個月為1460萬美元。截至9月30日、2021年和2020年的9個月的研發費用還分別包括620萬美元和990萬美元的諮詢和人事成本,其中包括基於股票的薪酬。這一下降主要是由於員工人數同比減少所致。
一般和行政費用
截至2021年9月30日的三個月,一般和行政費用為490萬美元,而截至2020年9月30日的三個月為720萬美元。經費減少230萬元,即31.7%,主要原因是290萬元。降低諮詢費用與公司活動相關的專業費用被與我們的公司活動相關的60萬美元的法律費用增加所抵消正在進行的與LIQ861相關的訴訟。
截至2021年9月30日的9個月,一般和行政費用為1,460萬美元,而截至2020年9月30日的9個月為1,620萬美元。減少160萬元,即9.6%,主要原因是510萬元。降低諮詢費用與公司活動相關的專業費用被與我們的公司活動相關的380萬美元的法律費用增加所抵消正在進行的與LIQ861相關的訴訟。
流動性與資本資源
截至2021年9月30日和2020年12月31日,我們的現金和現金等價物分別為6410萬美元和6530萬美元。
我們通過收入、發行可轉換優先股和普通股、融資租賃、銀行借款和發行可轉換票據產生的資金為我們的增長和運營提供資金。我們的現金和現金等價物的主要用途是用於營運資金需求和資本支出。截至2021年9月30日,我們的現金及現金等價物為6410萬美元,股東權益為7300萬美元,累計赤字為2.98億美元。
於2021年4月,吾等與若干機構認可投資者(“買方”)訂立普通股購買協議(“購買協議”),由吾等以私募方式(“私募”)出售合共8,626,037股普通股(“私募股份”),購買價為每股私募股份2.52美元。出售私募股份的總收益為2,170萬美元。
2020年7月,我們以每股8.00美元的價格完成了9375,000股普通股的承銷公開發行。扣除承銷折扣和佣金以及其他發售費用後,此次發行的毛收入為7500萬美元,淨收益約為7030萬美元。
2019年8月,我們與Jefferies簽訂了一項銷售協議(“ATM協議”),在ATM協議期限內不時通過“市場”股權發行計劃發行和出售我們的普通股,總髮行價最高可達4,000萬美元,根據該協議,Jefferies擔任我們的代理和/或委託人。根據自動櫃員機協議,我們向Jefferies支付的佣金相當於通過Jefferies出售的任何普通股總收益的3.0%。在截至2020年12月31日的年度內,我們出售了131,425股
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扣除自動櫃員機協議項下的承銷折扣和其他發售費用後,普通股的淨收益為70萬美元。
我們於2021年2月與SVB簽訂了貸款和擔保協議,並於2021年8月與SVB簽訂了第一份貸款修改協議。經第一貸款修改協議修訂的貸款和擔保協議被稱為“貸款協議”。貸款協議的收益用於償還A&R LSA項下約940萬美元的未償還本金和利息。我們獲得了24個月的僅限利息期限,還可以獲得額外的資金,等待某些里程碑的實現。
貸款協議確立了本金總額高達2,050萬美元的定期貸款安排(“定期貸款安排”)。最初的1,050萬美元(“A期貸款”)於2021年3月1日獲得資金。定期貸款工具第二批(“B期貸款”)下500萬美元的可獲得性條件是我們在2022年6月30日之前獲得了美國食品和藥物管理局(FDA)對LIQ861的臨時批准,而定期貸款工具第三部分(“C期貸款”和A期貸款和B期貸款合計,“定期貸款”)下500萬美元的可用性是以我們在2022年12月31日之前獲得FDA對LIQ861的最終和無條件批准為條件的。整個A期貸款用於履行吾等與PWB之間先前披露的經修訂及重新簽署的貸款及擔保協議(日期為2018年10月26日)項下的現有義務,包括約940萬美元的未償還本金和利息,該等義務被視為已全額償還並終止。
作為其在貸款協議下義務的擔保,我們授予SVB對我們幾乎所有資產(知識產權除外)的持續擔保權益。
根據定期貸款安排發放的定期貸款於2024年9月1日(“到期日”)到期,每月只付利息,還款期至2023年3月31日(“只付息期”)。在只付息期之後,我們將開始按月支付本金和利息,直到到期日。未償還定期貸款的未償還本金餘額將按浮動年利率計息,利率等於(I)華爾街日報最優惠利率加0.75%和(Ii)4%(4.0%)中的較大者。此外,於(X)到期日、(Y)定期貸款獲全數償還或(Z)貸款協議終止日期(以較早者為準),吾等將向SVB支付SVB所有定期貸款原始本金總額的百分之五(5.0%)(“最後付款”)。
如果吾等選擇全部終止定期貸款安排,吾等可隨時支付未償還本金餘額、未付應計利息、最後付款和相當於(I)未償還本金餘額的百分之五(5.0%)的預付款費用(如果該等預付款是在僅計息期間內支付的)或(Ii)零(如果該預付款是在僅計息期間之後且在到期日之前支付的)來做到這一點的,我們可以通過支付未償還本金餘額、未付應計利息、最後付款和相當於(I)未償還本金餘額的5%(5.0%)的預付款費用來實現這一點。
除某些例外情況外,貸款協議載有禁止吾等(除其他事項外)及某些有限例外情況下的契諾:(A)轉讓、出售、租賃、轉讓或以其他方式處置吾等的財產或資產;(B)清算或解散;(C)從事吾等或吾等任何附屬公司目前從事或合理相關的業務以外的任何業務;(D)從事合併或收購;(E)產生額外債務;(F)容許任何留置權或產權負擔(I)支付次級債務。此外,貸款協議要求吾等維持不受限制且無負擔的“最低現金餘額”(定義見“貸款協議”),至少等於(I)自生效日期起至緊接B期貸款融資日之前一天(“B期貸款融資日”)的3,000萬美元,及(Ii)自B期貸款融資日起至緊接C期貸款融資日前一天(“C期貸款融資日”)止的3,500萬美元。此外,如果在貸款協議期限內的任何日曆季度沒有達到最低現金餘額,貸款協議要求我們在截至2021年3月31日、2021年6月30日、2021年9月30日、2021年12月31日和2022年3月31日的期間內,以及之後的每個日曆季度,分別維持1,050萬美元、1,700萬美元、5,610萬美元、6,110萬美元和6,560萬美元的累計“現金消耗”;提供, 然而,,上述金額將增加相當於吾等出售本公司股權所得現金淨收益總額的75%。
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目錄
2021年6月30日或之後但在該日曆季度最後一天或之前的證券;提供, 進一步,自C期貸款融資之日起,“燒錢契約”將不再適用。
貸款協議亦包含慣常的違約事件,包括吾等未能在到期時支付任何本金或利息、發生某些破產或無力償債事件或違反貸款協議下的契諾,或與吾等有關的其他重大不利變化。此外,根據貸款協議,任何對我們不利的正式法院裁決均應發生違約事件,而SVB出於善意認定該裁決合理地可能會禁止我們就LIQ861的NDA獲得FDA的最終批准,或損害或推遲我們將LIQ861商業化的能力,正如目前所設想的那樣,這一裁決可能會禁止我們獲得FDA對LIQ861的最終批准,或損害或推遲我們將LIQ861商業化的能力。一旦發生違約事件,SVB除其他事項外,可加速我們在貸款協議項下的義務。
關於貸款協議,吾等向SVB發出於生效日期生效的認股權證(“SVB認股權證”),以購買最多200,000股本公司普通股,其中(X)100,000股於生效日期歸屬,每股行使價等於3.05美元,(Y)50,000股將於B期貸款融資日及C期貸款融資日各歸屬,每股行使價格等於(I)普通股在適用融資日期的往績10日平均價和(Ii)普通股在適用融資日期前一個交易日的收盤價中的較低者。SVB認股權證自發行之日起可行使十(10)年,如果在到期日前未行使,且如果一股普通股當時的公平市價高於當時有效的行使價格,則將自動按淨髮行基準行使該認股權證。
資金需求
我們計劃在短期內將重點放在LIQ861的監管批准和潛在的商業化上。此外,我們計劃通過收購Liquidia PAH繼續推廣特雷普斯替尼注射液,擴大我們的公司基礎設施,並繼續投資於研究和開發工作,以探索更多的候選產品。我們預計,在可預見的未來,隨着我們通過臨牀試驗推進潛在的候選產品,尋求監管部門的批准,並尋求任何獲得批准的候選產品的商業化,我們將招致鉅額費用和運營虧損。如果FDA在我們預期的時候不批准LIQ861,或者根本不批准LIQ861,我們可能無法完成上面列出的計劃。
我們資本的主要用途是,我們預計將繼續是薪酬和相關人員費用、臨牀成本、製造過程開發、外部研發服務、實驗室和相關用品、法律和其他監管費用、銷售、營銷和商業化費用,以及行政和管理費用。我們未來的資金需求將在很大程度上取決於支持潛在候選產品開發所需的資源。此外,作為一家上市公司,我們承擔了大量的法律、會計和其他費用。此外,薩班斯-奧克斯利法案以及美國證券交易委員會和納斯達克股票市場有限責任公司(納斯達克)通過的規則要求上市公司實施特定的公司治理做法。
我們相信,我們目前的現金餘額將使我們能夠在與LIQ861相關的監管期限於2022年10月到期後,為我們目前的運營費用和計劃中的資本支出提供資金。我們基於可能被證明是錯誤的假設做出了這一估計,我們可以比預期更快地利用我們的可用資本資源,或者加快我們的商業化活動,為LIQ861的潛在推出做準備。我們已經實施了更具成本效益的運營計劃,以進一步改善我們的現金流。此外,Treprostinil注射劑的銷售預計將繼續貢獻正現金流。如果我們獲得監管部門對LIQ861的批准,我們預計將產生與產品製造、銷售、營銷和分銷相關的鉅額商業化費用。其中一些費用可能會在與LIQ861相關的監管有效期於2022年10月到期之前加速。如果我們獲得監管部門的批准,我們可能需要額外的資金來將LIQ861商業化,並尋求許可內或收購其他候選產品。額外的資金可能不會及時、以優惠的條件提供,或者根本沒有,如果籌集到這些資金,可能不足以使我們繼續實施我們的長期業務戰略。如果我們無法籌集足夠的額外資本,我們可能需要大幅削減我們計劃的業務和我們增長戰略的追求。
我們可以通過非稀釋許可活動、其他業務安排或出售股權或可轉換債務證券來籌集額外資本。在這種情況下,我們現有股東的所有權可能會被稀釋,
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這些證券的條款可能包括清算或其他優惠,對持有我們普通股的相關權利產生不利影響。
由於與藥品研究、開發和商業化相關的眾多風險和不確定性,我們無法估計我們營運資金需求的確切金額。我們未來的撥款需求將視乎多項因素而定,包括:
● | 我們追求的候選產品的數量和特點; |
● | 研究和開發我們的候選產品以及進行臨牀前研究和臨牀試驗的範圍、進度、結果和成本; |
● | 為我們的候選產品獲得監管批准的時間和所涉及的成本; |
● | 製造我們的候選產品和任何我們成功商業化的產品的成本; |
● | 我們建立和維持戰略合作、許可或其他安排以及此類協議的財務條款的能力; |
● | 專利權利要求的準備、提交、起訴、維持、辯護和執行所涉及的費用,包括訴訟費用和訴訟結果;以及 |
● | 我們當前或將來的候選產品(如果有)的銷售時間、收據和金額,或與之相關的里程碑付款或其版税。 |
有關與我們的大量資本要求相關的額外風險,請參閲“風險因素”。
現金流
下表總結了我們現金和現金等價物的來源和用途:
截至9個月 | ||||||
9月30日-- | ||||||
| 2021 |
| 2020 | |||
(單位:萬人) | ||||||
現金淨額由(用於): |
|
| ||||
經營活動 | $ | (26,476) | $ | (40,056) | ||
投資活動 |
| (87) |
| (713) | ||
融資活動 |
| 25,301 |
| 64,524 | ||
現金及現金等價物淨增(減) | $ | (1,262) | $ | 23,755 |
經營活動
截至2021年9月30日的9個月,運營活動中使用的淨現金減少了1360萬美元,從截至2020年9月30日的9個月的4010萬美元降至2650萬美元。這一增長主要是由於與截至2020年9月30日的9個月相比,截至2021年9月30日的9個月收入增加,研發以及一般和行政費用減少。
投資活動
截至2021年9月30日的9個月,房地產、廠房和設備等投資活動中使用的淨現金為10萬美元,而截至2020年9月30日的9個月為70萬美元
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融資活動
在截至2021年9月30日的9個月裏,融資活動提供的淨現金為2530萬美元,而截至2020年9月30日的9個月為6450萬美元。在截至2021年9月30日的9個月中,我們從2021年4月13日結束的私募中獲得了2170萬美元的淨收益,以及390萬美元的訴訟融資部署,這些資金將在下個季度直接支付給參與UTC/史密斯醫療訴訟的律師。UTC/史密斯醫療訴訟的持續成本被計入運營流出。在截至2020年9月30日的9個月內,我們從2020年7月公開發行我們的普通股獲得了7030萬美元的淨收益,從根據自動櫃員機協議出售我們的普通股獲得了700萬美元的淨收益,這一淨收益被A&R LSA項下的420萬美元本金支付、與我們於2019年12月完成的私募配售股票銷售相關的支出140萬美元以及融資租賃本金支付的90萬美元所抵消。
合同義務和承諾
在合併交易方面,我們同意根據截至2021年12月31日的年度內某些收入目標的實現情況,向RareGen(現為Liquidia PAH)的前股東額外發行至多2,708,333股普通股的額外對價。截至2021年9月30日,該或有對價的公允價值被視為無關緊要。
二零一二年三月,本公司與CHASM Technologies,Inc.訂立經修訂的協議,在協議有效期內提供與本公司製造能力有關的製造諮詢服務。該公司同意根據某些產品的淨銷售額支付未來的或有特許權使用費,總額不超過150萬美元。截至2021年9月30日,或有特許權使用費尚未賺取。
我們在正常的業務過程中與合同服務提供商簽訂合同,以協助我們的研發和製造活動。根據規定的通知期和我們根據有約束力的採購訂單所承擔的義務,我們可以隨時選擇停止這些協議項下的工作。此外,我們已與LGM Pharma,LLC(“LGM”)簽訂了一項多年協議,為LIQ861生產活性藥物成分。根據我們與LGM的製造協議,我們需要提供滾動預測,其中一部分將被視為具有約束力的確定訂單,協議期限內的年度最低購買承諾為310萬美元。該協議自LIQ861的第一次營銷授權批准起五年到期。在截至2021年12月31日的一年中,這一最低承諾被免除。
根據不可撤銷的經營租賃條款,我們有經營租賃義務,包括某些實驗室、製造和辦公空間及設備租賃的到期租金金額。這些租約將在不同的時間到期,一直持續到2026年10月。我們還根據2025年到期的融資租賃租賃專門的實驗室設備。
在正常的業務過程中,我們不時會受到索賠和訴訟的影響,我們認為這些索賠和訴訟都不代表重大損失或風險敞口。
我們還與某些員工簽訂了僱傭協議,如果發生某些事件,例如控制權的變更或無故解僱,我們需要提供特定金額的資金。
內部控制和程序
我們的管理層負責建立和維護對財務報告的充分內部控制(如《交易法》第13a-15(F)和15d-15(F)條規定)。財務報告內部控制是指由發行人的行政總裁和首席財務官或執行類似職能的人員設計或監督,並由發行人的董事會、管理層和其他人員實施的程序,目的是根據公認的會計原則,對財務報告的可靠性和對外財務報表的編制提供合理保證,包括以下政策和程序:(1)關於保存合理詳細、準確和公平地反映發行人資產交易和處置的記錄;(2)財務報告內部控制包括以下政策和程序:(1)保存合理詳細、準確和公平地反映發行人資產交易和處置的記錄;(2)內部控制包括:(1)保存合理詳細、準確和公平地反映發行人資產交易和處置的記錄;(2)
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(I)在必要時允許按照公認會計原則編制財務報表,且發行人的收入和支出僅根據發行人管理層和董事的授權進行;及(Iii)就防止或及時發現可能對財務報表產生重大影響的未經授權收購、使用或處置發行人資產提供合理保證。
由於固有的侷限性,財務報告的內部控制可能無法防止或發現錯誤陳述。此外,對未來期間進行任何有效性評估的預測都有這樣的風險,即由於條件的變化,控制措施可能會變得不充分,或者政策或程序的遵守程度可能會惡化。
在管理層(包括我們的首席執行官和首席財務官)的監督和參與下,管理層根據《財務報告準則》中規定的標準評估了我們對財務報告的內部控制的有效性。內部控制 -綜合框架(2013)由特雷德韋委員會贊助組織委員會(“COSO”)發佈。管理層的結論是,由於我們的財務報告內部控制存在重大弱點,截至2021年9月30日,我們的財務報告內部控制無效。
以前發現的財務報告內部控制的重大缺陷
實質性缺陷是財務報告內部控制的缺陷或缺陷的組合,因此有相當合理的可能性無法及時防止或發現公司年度或中期財務報表的重大錯報。關於對我們財務報告內部控制有效性的評估,我們的管理層發現了截至2021年9月30日存在的以下重大弱點:
在2019年和2020年,我們經歷了財務人員的大幅流失,降低了公司內部資源的補充性和技能。因此,我們沒有維持一個有效的控制環境,因為我們缺乏足夠的資源,具備適當水平的知識、經驗和培訓來設計、維持和監督我們對財務報告的內部控制,以與我們的財務報告要求相稱。因此,這種實質性的弱點導致了以下實質性的弱點:
● | 我們沒有設計和維護控制措施,以確保財務報告職能內的職責充分分工,包括準備和審查日記帳分錄。具體地説,一些關鍵的會計人員有能力編制和過帳日記帳分錄,而無需沒有能力準備和過帳日記帳分錄的人的獨立審查。 |
● | 我們沒有設計和保持對某些與財務報表編制相關的信息系統的信息技術一般控制的有效控制。具體地説,我們沒有設計和維護有效的用户訪問控制,以確保適當的職責分工,並充分限制適當的公司人員對財務應用程序和數據的用户和特權訪問。 |
這些重大弱點並沒有導致年度或中期財務報表的重大錯報。然而,這些重大弱點可能導致相關賬户餘額或披露的錯報,從而導致年度或中期綜合財務報表的重大錯報,而這些錯報是無法防止或檢測到的。
解決實質性弱點的補救行動
我們繼續評估我們補救工作的有效性,包括證明新的或改進的控制措施設計得當,並在合理的一段時間內有效運行。我們希望對我們的內部控制做出進一步的改變。我們已採取或預期會採取下列行動,以加強我們的管制和組織架構:
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● | 為了解決最近員工流失的問題,我們聘請了一位新的首席財務官兼財務總監。我們定期評估是否需要額外的會計人員,以協助維持和改善我們的內部控制環境。我們利用諮詢公司的服務來幫助我們加強和監控我們的內部控制程序和文件。此外,我們還為在我們的財務會計和報告小組內提供關鍵信息和發揮關鍵作用的個人提供培訓,以提高對所處理的內部控制業績的理解水平和文件記錄水平。 |
● | 我們已經完成了新會計系統的安裝,並設計和實施了控制措施,以確保我們的財務報告職能中有足夠的職責分工,包括編制和審查日記帳分錄。具體地説,所有日記帳分錄現在都遵循自動化工作流,需要由無法過帳日記帳分錄的人員進行獨立審核。 |
● | 我們實施了一項正式政策,以限制和監控適當的公司人員對財務應用程序和數據的用户和特權訪問。 |
我們致力於繼續改進我們的內部控制程序,並將繼續審查、優化和加強我們的財務報告控制程序。我們相信上述措施加強了我們對財務報告的內部控制,然而,在持續的一段時間過去之前,我們不會認為重大弱點得到補救,以便允許新控制繼續運行,並讓管理層測試新控制的操作有效性。T預計在截至2021年12月31日的一年中,測試將繼續進行,並將繼續按季度提供我們補救活動的最新情況。
就業法案
作為一家根據修訂後的2012年Jumpstart Our Business Startups Act(Jumpstart Our Business Startups Act Of 2012)或JOBS Act成立的“新興成長型公司”,我們可以利用延長的過渡期來遵守新的或修訂的會計準則。這使得新興成長型公司可以推遲採用某些會計準則,直到這些準則適用於私營公司。我們已不可撤銷地選擇“選擇退出”這一條款,因此,當要求非新興成長型公司的公眾公司採用新的或修訂的會計準則時,我們將遵守這些準則。
在符合某些條件的情況下,作為一家新興成長型公司,我們依賴其中某些豁免,包括但不限於:
● | 減少對我們高管薪酬安排的披露; |
● | 沒有就高管薪酬或黃金降落傘安排進行諮詢投票;以及 |
● | 在評估我們的財務報告內部控制時不受審計師認證要求的限制。 |
我們可能會在長達五年或更早的時間內利用這些豁免,以至於我們不再是一家新興的成長型公司。我們將在以下日期中最早的日期停止成為新興成長型公司:(I)本財年總收入達到或超過10.7億美元的財年最後一天;(Ii)2023年的最後一天;(Iii)我們在過去三個五年中發行了超過10億美元不可轉換債券的日期;或(Iv)根據美國證券交易委員會規則,我們被視為大型加速申報公司的日期。我們可能會選擇利用這些豁免中的一部分,但不是全部。因此,此處包含的信息可能與您從您持有股票的其他上市公司收到的信息不同。
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規模較小的報告公司
作為一家“較小的報告公司”,根據修訂後的1934年“證券交易法”(Securities Exchange Act)或“交易法”(Exchange Act)第12b-2條的定義,除了減少披露我們的高管薪酬安排和業務發展,以及較小的報告公司可以使用的其他減少的披露要求之外,我們只提交了兩年的經審計財務報表,以及任何要求的未經審計的中期財務報表,並相應減少了“管理層對財務狀況和運營結果的討論和分析”的披露。因此,此處包含的信息可能與您從您持有股票的其他上市公司收到的信息不同。
表外安排
在提交的期間,我們沒有,目前也沒有任何表外安排,正如美國證券交易委員會的規則和法規所定義的那樣。
第三項關於市場風險的定量和定性披露
不適用。
第(4)項控制和程序。
信息披露控制和程序的評估
在我們管理層(包括首席執行官(我們的首席執行官)和首席財務官(我們的首席財務官))的監督和參與下,我們對截至2021年9月30日,即本Form 10-Q季度報告所涵蓋的期間結束時披露控制和程序的有效性進行了評估。“交易法”第13a-15(E)和15d-15(E)條中定義的“披露控制和程序”一詞,是指發行人的控制和其他程序,旨在確保發行人在其根據交易法提交或提交的報告中要求披露的信息,在美國證券交易委員會公佈的規則和表格中規定的期限內得到記錄、處理、彙總和報告。披露控制和程序包括但不限於旨在確保發行人在其根據交易所法案提交或提交的報告中要求披露的信息被累積並酌情傳達給發行人管理層(包括其主要高管和主要財務官)的控制和程序,以便及時做出有關要求披露的決定。管理層認識到,任何控制和程序,無論設計和操作得多麼好,都只能為實現其目標提供合理的保證,管理人員必須運用其判斷來評估可能的控制和程序的成本-效益關係。基於對我們截至2021年9月30日的披露控制和程序的評估,我們的首席執行官和首席財務官得出結論,截至該日期,, 我們的披露控制和程序並不有效,因為財務報告的內部控制存在重大缺陷,在“第2項.管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析--內部控制和程序”中討論過。
財務報告內部控制的變化
在截至2021年9月30日的季度內,我們對財務報告的內部控制沒有任何變化,這些變化已經或合理地可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響。
有關補救活動狀況的更多信息,請參閲“項目2.管理層對財務狀況和運營結果的討論和分析-內部控制和程序-為解決重大弱點而採取的補救行動”。
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第二部分:其他資料。
第一項:法律訴訟。
LIQ861相關訴訟
2020年6月4日,特拉華州的聯合治療公司(以下簡稱“聯合治療”)向美國特拉華州地區法院(案件編號1:20-cv-00755-una)提起專利侵權訴訟(“哈奇-韋克斯曼訴訟”),聲稱我們侵犯了美國專利第9,604,901號,題為“製備雷莫德林有效成分特雷普司替尼的工藝”(The“the”‘),該專利是美國特拉華州的一家公司(以下簡稱“聯合治療公司”)的子公司,該公司在美國特拉華州地區法院提起專利侵權訴訟(案件編號1:20-cv-00755-una)(“哈奇-韋克斯曼訴訟”),指控我們侵犯了美國專利第9,604,901號。Remodlin®中的有效成分“(”066專利“)與聯合治療公司的Tyvaso有關,Tyvaso是一種用於治療肺動脈高壓(PAH)的霧化曲普替尼溶液。2020年7月16日,我們提交了對聯合治療公司投訴的答覆,還包括對‘901專利和’066專利的無效、不侵權和橙書退市的抗辯和反訴。聯合治療公司尋求判決聲稱的專利受到侵犯,並禁止FDA最終批准LIQ861產品並隨後將其商業化推出,直到聲稱的專利最新到期之後。聯合治療公司的投訴是對我們向美國食品和藥物管理局(FDA)提交的新藥申請(“LIQ861 NDA”)的迴應,該申請要求批准LIQ861上市,LIQ861是一種治療肺動脈高壓的乾粉吸入曲普替尼。LIQ861 NDA是根據505(B)(2)調控途徑提交的,Tyvaso作為參考上市藥物。根據哈奇-瓦克斯曼法案(Hatch-Waxman Act),FDA在長達30個月的時間內自動被禁止批准LIQ861 NDA,除非法院早先做出對聯合治療公司不利的判決。儘管我們相信我們的治療PAH的LIQ861乾粉吸入器與Tyvaso有很大的不同,因為我們正在尋求根據505(B)(2)監管途徑批准LIQ861 NDA, LIQ861 NDA受哈奇-瓦克斯曼法案(Hatch-Waxman Act)的規定約束。
2020年7月21日,美國專利商標局(“USPTO”)向聯合治療公司(United Treeutics)頒發了題為“Treprostinil吸入給藥”的美國第10,716,793號專利(“‘793專利”)。2020年7月22日,聯合治療公司在Hatch-Waxman訴訟中提交了一份修改後的訴狀,聲稱LIQ861的做法侵犯了‘793專利。‘793專利的侵權指控與LIQ861的NDA最終批准後的30個月監管暫緩是分開的,後者只與’901專利和‘066專利的侵權指控有關。聯合治療公司關於駁回該公司關於‘793專利的無效抗辯和反訴的動議於2020年11月3日被美國特拉華州地區法院駁回。
2020年7月30日,主持哈奇-瓦克斯曼訴訟的安德魯斯法官召開了一次日程安排會議,並安排了索賠構建聽證會,聽證會於2021年6月舉行,審判日期定於2022年3月開始。在索賠解釋聽證會之後,最高法院發佈了一項命令,將賦予其中兩個正在考慮的術語以明確和普通的含義,並就第三個任期做出有利於我們的裁決。法院仍在審議索賠解釋聽證會上審議的兩個條款。
2021年6月4日,聯合治療公司提交了一項動議,尋求許可修改其在哈奇-瓦克斯曼訴訟中的申訴。聯合治療公司聲稱,我們和一名後來作為員工加入我們的前聯合治療公司員工合謀挪用聯合治療公司的某些商業機密。我們不同意聯合治療公司的指控,否認任何挪用任何商業祕密的責任,並打算對這些新的指控進行有力的辯護。法院仍在考慮批准修訂的動議。
2020年3月30日,我們提交了兩份請願書各方間與美國專利商標局的專利審判和上訴委員會(PTAB)進行審查。其中一份請願書是各方間審查‘901號專利,要求裁定’901號專利中的權利要求無效,第二份請願書是各方間審查‘066專利,並尋求裁定’066專利中的權利要求無效。‘901專利和’066專利都歸聯合治療公司所有,這兩項專利都與美國專利號8,497,393有關,該專利被授予聯合治療公司,隨後由美國專利商標局在各方間由SteadyMed Ltd.於2016年發起的審查。2020年10月13日,PTAB制定了一項各方間審查‘901號專利和同時被駁回的’066號專利機構,指出‘066號請願書沒有確定其勝訴的合理可能性,表明至少有一項被質疑的權利要求是不可申請專利的。’066年的請願書沒有建立一個合理的可能性,表明至少有一項被質疑的權利要求是不可申請專利的。2021年3月1日,PTAB拒絕了聯合治療公司關於PTAB決定啟動各方間901年度專利複審。在……上面
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2021年10月8日,PTAB發佈了一份最終書面裁決,得出結論,901專利中的7項權利要求是不可申請專利的,只剩下範圍較窄的從屬權利要求6和7,這兩項權利要求都需要在常温下實際儲存曲前列尼鈉。
2021年1月7日,我們提交了一份請願書各方間與PTAB審查,涉及‘793專利,該專利也為聯合治療公司所有,尋求裁定’793專利中的權利要求無效。2021年8月11日,PTAB啟動了對‘793專利的跨黨派審查。793號專利被質疑的權利要求的有效性預計將在機構的12個月內做出最終書面裁決。
液體多環芳烴相關訴訟
2019年4月16日,Sandoz和Liquidia PAH(當時稱為RareGen)向新澤西州地區法院起訴聯合治療和史密斯醫療公司(案件編號:第3號:19-cv-10170)(“聯合技術委員會/史密斯醫療訴訟”),指控聯合治療公司和史密斯醫療公司違反1890年謝爾曼反托拉斯法、州法律反托拉斯法和不正當競爭法,從事有關治療帕金森病的藥物曲普替尼的反競爭行為。2020年3月20日,Sandoz和Liquidia PAH提交了一份修改後的第一份訴狀,稱聯合治療公司違反了2015年達成的和解協議,其中聯合治療公司同意不幹擾Sandoz推出其仿製藥Treprostinil的努力,採取精心設計的步驟限制和幹擾Sandoz競爭對手仿製藥的推出。聯合治療公司開發了名為Remodlin的曲前列丁尼,史密斯醫療公司製造了一種泵和藥筒,用於全天連續向患者體內注射曲普替尼。Sandoz和Liquidia PAH聲稱,聯合治療公司和史密斯醫療公司簽訂了反競爭協議,根據協議,聯合治療公司和史密斯醫療公司對藥筒施加了限制,使其只能與聯合治療公司的品牌Remodlin產品一起使用,並要求史密斯醫療公司與專業藥房簽訂協議,銷售這些藥盒只能與Remodlin一起使用。
2020年1月29日,法院駁回了Liquidia PAH和Sandoz的初步禁令動議,以及聯合治療公司和史密斯醫藥公司的駁回動議。2020年11月6日,Sandoz和Liquidia PAH與史密斯醫療公司簽訂了一份具有約束力的條款説明書(“條款説明書”),以解決僅與史密斯醫療公司、Liquidia PAH和Sandoz之間的糾紛有關的UTC/Smiths醫療訴訟。2021年4月12日,Liquidia PAH和Sandoz與史密斯醫療公司簽訂了一份長期和解協議(“和解協議”),以進一步詳細説明條款説明書中反映的此類各方之間的和解條款。根據條款説明書和和解協議,前RareGen成員和Sandoz收到了425萬美元的付款,由雙方平均分配。此外,根據條款説明書和和解協議,史密斯醫療公司向Sandoz和Liquidia PAH披露並向其提供了與史密斯醫療公司開發和製造的用於CADD-MS 3輸液泵的藥筒(“CADD-MS 3藥筒”)有關的某些規格和其他信息。根據和解協議,史密斯醫療公司還授予Liquidia PAH公司和Sandoz公司在美國的非獨家、免版税許可,獲得史密斯醫療公司與CADD-MS 3藥筒相關的專利和版權,以及使用CADD-MS 3泵和CADD-MS 3藥筒的某些其他信息。史密斯公司還在和解協議中同意提供信息和援助,以支持Liquidia PAH公司為獲得FDA對RG藥筒的批准所做的努力,並繼續為某些CADD-MS 3泵提供服務,這些泵可與Treprostinil注射一起使用,直至2025年1月1日。Liquidia PAH和Sandoz達成一致,其中包括, 賠償史密斯公司與RG彈藥筒有關的某些責任。截至本季度報告Form 10-Q的日期,UTC/史密斯醫療訴訟正在進行中。2021年9月10日,聯合治療公司就Sandoz和Liquidia PAH對聯合治療公司提出的所有索賠提出簡易判決動議。有關即決判決動議的簡報正在進行中。
我們可能會受到與我們正常業務過程相關的額外法律程序和索賠的影響。管理層認為,除本文披露的情況外,目前沒有任何索賠會對我們的財務狀況、經營業績或現金流產生重大不利影響。
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項目1A。風險因素。
投資我們的普通股有很高的風險。您應該仔細考慮下面描述的風險,以及這份Form 10-Q季度報告中的其他信息,包括我們的財務報表和相關附註。“管理’對財務狀況和經營成果的討論和分析,”和標題下包含的信息“有關前瞻性陳述的注意事項”在決定是否投資我們的普通股之前。下列任何事件或發展的發生都可能損害我們的業務、財務狀況、經營業績和增長前景。在這種情況下,我們普通股的市場價格可能會下跌,您可能會損失全部或部分投資。我們目前不知道或我們目前認為無關緊要的額外風險和不確定性也可能損害我們的業務運營。我們可能會在提交給美國證券交易委員會的定期和其他文件中更新這些風險因素。
以下是本節介紹的主要風險因素摘要:
● | 我們預計,在可預見的未來,當我們通過臨牀試驗推進我們的候選產品、尋求監管部門的批准並尋求任何批准的候選產品的商業化時,我們將招致鉅額費用和運營虧損。我們公司未來的生存能力取決於我們籌集額外資本的能力,為我們未來的運營提供資金。 |
● | 我們有虧損的歷史,未來的盈利能力仍不確定。 |
● | 我們主要依賴於我們的候選產品LIQ861的成功,我們最近向FDA重新提交了NDA,以迴應2020年11月從FDA收到的CRL,該候選產品可能無法獲得市場批准(及時或根本無法獲得)或可能無法成功商業化。 |
● | 聯合治療公司對我們提起訴訟,聲稱LIQ861侵犯了它的三項專利,這可能導致我們公司推遲LIQ861商業化的努力。 |
● | Liquidia PAH沒有獲得FDA對Treprostinil注射劑或RG藥盒的監管批准,並依賴Sandoz和成都分別按照FDA的要求製造和供應Treprostinil注射劑和RG藥盒,並且更廣泛地依賴Sandoz和成都分別與Treprostinil注射劑和RG藥盒相關的FDA和醫療合規性。 |
● | Treprostinil注射劑的銷售取決於患者、醫療保健提供者和第三方付款人對用於非腸道給藥的仿製Treprostinil和用於Treprostinil注射管理的醫療設備(包括RG藥盒)的市場接受度,而與這些個人和實體的互動受到合規要求的約束。Treprostinil注射劑的商業成功也可能受到日益激烈的仿製藥競爭的影響,這可能會導致Treprostinil注射劑的價格下降。 |
● | 我們預計,我們現有的業務和未來的增長將需要進一步的融資,而這些融資可能無法以可接受的條件提供(如果有的話)。如果不能以可接受的條件及時獲得資金,我們可能需要縮減、推遲或停止我們的產品開發工作或其他操作。無法獲得進一步融資也可能阻止我們利用其他潛在的候選產品或適應症,這些產品或適應症可能比LIQ861更有利可圖,或者對這些產品來説,成功的可能性更大。 |
● | 我們面臨着來自大型製藥公司和其他公司的激烈競爭,包括開發我們的產品,以及獲得監管部門的批准,以便及時將產品推向市場,取得商業成功。 如果我們不能有效地競爭,我們的經營業績就會受到影響。 |
● | 我們與SVB的信貸安排包含限制我們的業務和融資活動的經營和財務契約,在特定情況下可能會加速,這可能導致SVB佔有和處置任何抵押品。 |
● | 我們的產品可能得不到市場認可。 |
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● | 我們的候選產品是基於我們的專有、新穎的技術、印刷技術,該技術尚未用於生產任何先前已獲得FDA批准的產品,因此很難預測開發時間和成本以及隨後獲得監管部門批准的時間和成本。 |
● | 我們的業務和運營可能會受到不斷演變和持續的新冠肺炎全球大流行的不利影響。 |
● | 我們可能無法建立商業運作,包括建立和維持營銷和銷售能力,或與第三方簽訂協議來營銷和銷售我們的藥品。 |
● | 我們依賴第三方提供臨牀和商業用品,包括LIQ861的活性成分、設備、封裝和包裝的單一供應商。 |
● | 我們依靠第三方進行臨牀前研究和臨牀試驗。 |
● | 我們可能會捲入訴訟,以保護我們的知識產權,執行我們的知識產權,或就第三方侵犯知識產權的索賠進行抗辯,這可能是昂貴、耗時的,而且可能不會成功。 |
● | 我們依賴技術工人,如果我們失去包括高級管理人員在內的技術人員的服務,或者無法吸引新的技術人員,我們的業務和前景可能會受到不利影響。 |
● | 我們預計我們普通股的市場價格可能會波動,您可能會損失全部或部分投資。 |
● | 作為一家上市公司,我們有義務建立和保持對財務報告的適當和有效的內部控制,如果做不到這一點,可能會對投資者對我們的信心產生不利影響,從而影響我們股票的交易價格。我們對財務報告內部控制(ICFR)有效性的評估結果表明,截至2021年9月30日,我們存在多個重大弱點,尚未完全彌補。 |
與我們的財務狀況和額外資本需求相關的風險
我們預計,在可預見的未來,當我們通過臨牀試驗推進我們的候選產品、尋求監管部門的批准並尋求任何批准的候選產品的商業化時,我們將招致鉅額費用和運營虧損。我們公司未來的生存能力取決於我們籌集額外資本的能力,為我們未來的運營提供資金。
我們面臨生物技術行業早期公司常見的風險和不確定因素,包括但不限於競爭對手對新技術創新的開發、對關鍵人員的依賴、專有技術的保護、對政府法規的遵守、新冠肺炎冠狀病毒的影響,以及獲得額外資本為運營提供資金的能力。我們預計,在可預見的未來,當我們通過臨牀試驗推進候選產品、尋求監管批准並尋求任何批准的候選產品的商業化時,我們將招致鉅額費用和運營虧損。此外,如果我們的任何候選產品獲得市場批准,我們將產生與產品製造、營銷、銷售和分銷相關的鉅額商業化費用。這些努力需要大量額外資本、充足的人員和基礎設施,以及廣泛的合規報告能力。即使我們的開發努力取得了成功,我們何時(如果有的話)能從產品銷售中獲得可觀的收入也是不確定的。我們公司未來的生存能力取決於它是否有能力籌集更多的資本來資助我們未來的運營。我們將通過公共或私人融資、債務融資或合作尋求額外資金。無法在需要時獲得資金,將對我們的財務狀況和執行業務戰略的能力產生負面影響。
我們有虧損的歷史,未來的盈利能力仍不確定。
在截至2021年9月30日的9個月中,我們淨虧損2300萬美元,在截至2020年12月31日和2019年12月31日的年度中,我們分別淨虧損5980萬美元和4760萬美元。在這些時期,我們的運營現金流都是負的。截至2021年9月30日,我們的累計赤字為298.0美元。
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自我們成立以來,我們在產品候選和技術開發以及招聘管理和科學人員方面投入了大量資金。到目前為止,我們還沒有開始將我們的候選產品商業化,我們所有的收入都來自與我們簽訂的許可和合作安排以及促銷協議相關的預付費用和里程碑付款,根據該協議,我們分享在美國銷售特雷前列尼注射劑的利潤。這些預付費用和里程碑付款,加上特雷普司替尼注射產生的收入,一直不足以與我們的運營支出相匹配。我們預計將繼續投入大量的財政和其他資源用於我們候選產品的臨牀開發,因此,必須產生可觀的收入才能實現並保持盈利能力,或籌集更多資金用於臨牀開發。我們可能會繼續虧損和負現金流,可能永遠不會過渡到盈利或正現金流。
我們預計,我們現有的業務和未來的增長將需要進一步的融資,而這些融資可能無法以可接受的條件提供(如果有的話)。如果不能以可接受的條件及時獲得資金,我們可能需要縮減、推遲或停止我們的產品開發工作或其他操作。無法獲得進一步融資也可能阻止我們利用其他潛在的候選產品或適應症,這些產品或適應症可能比LIQ861更有利可圖,或者對這些產品來説,成功的可能性更大。
我們預計,我們將需要籌集額外的資金,以滿足我們未來對我們的候選產品和技術的持續研究、開發和商業化的資金需求。如果我們的業務所產生的資金不足以支持我們未來的增長,我們可以通過發行股票或債務證券,或者通過向銀行或其他金融機構借款來籌集額外的資金。我們不能向您保證,我們將能夠以我們可以接受的條款,或者根本不能接受的條件,獲得這樣的額外融資。全球和當地的經濟狀況可能會對我們籌集資金的能力產生負面影響。如果我們通過出售股權或可轉換債務證券來籌集額外資本,您的所有權權益將被稀釋,此類證券的條款可能包括清算或其他優惠,對您作為股東的權利產生不利影響。這類融資即使獲得,也可能附帶限制性的契約,其中可能會限制我們派發股息的能力,或規定我們須徵得同意才可派發股息,或因某些行動須徵得同意而限制我們經營業務的自由。
如果我們不能以我們可以接受的條款獲得額外融資,我們將無法實施我們的增長計劃,我們可能會被要求大幅縮減、推遲或停止我們的一個或多個研究、開發或製造計劃或任何批准的產品的商業化。此外,如果我們不能以我們可以接受的條款獲得額外融資,我們可能會放棄或推遲追求其他潛在候選產品或跡象提供的機會,這些機會後來可能被證明比我們選擇的候選產品和跡象具有更大的商業潛力。
我們與SVB的信貸安排包含限制我們的業務和融資活動的經營和財務契約,在特定情況下可能會加速,這可能導致SVB佔有和處置任何抵押品。
我們的信貸安排包含限制我們經營業務靈活性的限制。根據截至2021年2月26日與SVB(下稱“LSA”)於2021年2月26日修訂的貸款及擔保協議的條款,SVB向吾等提供2,050萬美元的定期貸款安排,其中1,050萬美元已於2021年3月1日收到首期貸款,最多1,000萬美元可分兩批等額收取,前提是吾等須滿足有關條款下的若干條件,吾等除其他行動外,不得在未經SVB事先書面同意的情況下,(除在若干訂明情況下外,(B)設立、招致、承擔或承擔任何債務(若干準許債務除外),或就任何次級債務支付或準許支付任何次級債務(若干有限情況除外),或(C)與任何其他人士合併或合併(若干有限例外情況除外),或(C)與任何其他人士合併或合併,或(C)與任何其他人士合併或合併,但某些有限例外情況除外。此外,如果我們沒有根據我們與SVB的安排為任何日曆季度維持適用的最低現金餘額(目前為3,000萬美元),在LSA期間,我們必須在LSA期間保持截至2021年3月31日、2021年6月30日、2021年9月30日、2021年12月31日和2022年3月31日的期間的累計“現金消耗”(根據LSA的定義
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其後每個公曆季度分別少於1,050萬元、1,700萬元、5,610萬元、6,110萬元及6,560萬元;提供, 然而,,上述金額將增加相當於我們在2021年6月30日或之後,但在該日曆季度的最後一天或之前從出售我們的股權證券中收到的現金淨收益總額的75%;提供, 進一步,自C期貸款預付款的資金提供日起(此類術語在LSA中定義),“燒錢契約”將不再適用。我們與SVB的融資是以我們的所有資產為抵押的,不包括我們的知識產權,我們對知識產權做出了負面承諾。
如果我們違反某些債務契約,而未能在指定期限內糾正該等違約行為,或未能就該等違反行為獲豁免,則根據“法律援助法”,這可能構成違約事件,令SVB有權要求我們立即償還當時未償還的債務,而如果我們不能即時清償未償還的債務,SVB可作出多項措施,其中一項措施是取消向他們批出的抵押品,將該等債務(不包括我們的知識產權)抵押品抵押給該等抵押品,而該等抵押品並不包括我們的知識產權,這可能會構成法律援助協議下的違約事件,令SVB有權要求我們立即償還當時尚未清償的債務。
我們的管理層在使用之前股票發行的淨收益方面擁有廣泛的自由裁量權,可能不會有效地使用它們。
我們將使用2021年4月私募以及之前的公開和私募股權發行的淨收益進行LIQ861的商業開發,並用於一般公司目的。我們的管理層在運用這類收益方面擁有廣泛的自由裁量權,可以將收益用於不會改善我們的運營結果或提高我們股權價值的方式。如果我們的管理層未能有效運用這些資金,可能會導致財務損失,這可能會對我們的業務產生實質性的不利影響,減少可用於償還債務的現金流,導致我們的股權價值下降,並推遲我們候選產品的開發。在使用之前,我們可能會將這些收益投資於短期的、投資級的、有息的證券,這些證券可能不會產生良好的回報。
我們使用淨營業虧損結轉和某些其他税收屬性的能力可能會受到限制。
根據經修訂的1986年美國國税法(下稱“守則”)第382條,如果一家公司經歷了“所有權變更”(通常定義為其股權在三年內發生了超過50.0%的(按價值)變化),該公司利用變更前淨營業虧損結轉和其他變更前税收屬性(如研究税收抵免)抵銷變更後收入的能力可能會受到限制。隨着我們2021年4月的私募,2020年11月對RareGen的收購完成,2020年7月的股權發行,2019年12月的私募,根據我們之前的市場安排進行的發行,2019年3月的後續股票發行和2018年7月的首次公開募股(IPO),以及其他過去的交易,我們可能已經觸發了“所有權變更”限制。我們尚未完成正式研究,以確定是否發生了IRC第382條所指的“所有權變更”。如果發生了守則第382條所指的“所有權變更”,並且我們賺取了應納税淨收入,我們使用自成立以來產生的淨營業虧損結轉和研發税收抵免來抵消美國聯邦應税收入的能力可能會受到限制,這可能會導致我們未來對我們的納税義務增加,並可能要求我們比此類限制無效時更早地繳納美國聯邦所得税。類似的規則和限制可能適用於州所得税目的。
我們是一家後期臨牀生物製藥公司,沒有批准的產品,也沒有銷售自己產品的歷史收入,這可能會使您難以評估我們的業務、財務狀況和前景。
我們是一家處於後期階段的臨牀生物製藥公司,沒有商業運營的歷史,您可以在此基礎上評估我們的前景,除了我們與Sandoz就推廣協議開展的活動之外。藥品開發涉及到很大程度的不確定性。到目前為止,我們的業務僅限於根據與Sandoz簽訂的推廣協議從事促銷和非促銷活動,開發我們的印刷技術,為我們的候選產品進行臨牀前研究和臨牀試驗,並與包括葛蘭素史克在內的製藥公司合作,通過許可和聯合產品開發安排擴大我們印刷技術的應用。我們還沒有獲得上市批准
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因此,我們沒有表現出能夠從我們自己的醫藥產品中創造收入的能力,也沒有成功地克服承擔藥物產品開發的公司經常遇到的風險和不確定因素。因此,您評估我們的業務、財務狀況和前景的能力可能會受到很大限制。此外,我們造成的淨虧損可能會在季度間和年度間大幅波動,因此,對我們的運營結果進行逐期比較可能不能很好地預示我們未來的表現。其他意想不到的成本也可能出現。
Liquidia PAH不持有FDA對曲普替尼注射劑的監管批准,並依賴Sandoz按照FDA的要求製造和供應曲普替尼注射劑,並且更廣泛地依賴Sandoz’美國食品及藥物管理局(FDA)和醫療保健部門對曲普替尼注射劑的依從性。
Sandoz持有FDA對特雷普替尼注射劑的批准(ANDA)並對其進行控制,除其他事項外,他還負責特雷普替尼注射劑的合規制造、分銷、標籤和廣告。我們的角色是桑多茲的專業服務提供商之一。因此,我們依賴Sandoz生產和供應特雷普司丁尼注射液,並依賴Sandoz繼續遵守FDA對曲普替尼注射劑的要求。我們無法控制Sandoz遵守適用於藥品製造商和ANDA持有者的法律和法規(例如,適用的當前良好生產規範(GMP);FDA標籤、促銷標籤和廣告要求;藥物警戒和不良事件報告;以及其他持續的FDA報告和提交要求),也無法控制其遵守醫療保健合規性和欺詐、浪費和濫用法律,或類似的監管要求和其他法律法規,如與環境健康和安全事項相關的法律和法規。此外,我們無法控制Sandoz保持足夠的質量控制、質量保證和合格人員的能力,也無法控制其他與Treprostinil注射劑及其標籤、促銷和廣告的法規遵從性相關的人員,也無法控制Sandoz與政府醫療保健計劃相關的活動。如果FDA或類似的外國監管機構發現特雷普替尼注射劑的製造或質量保證方面存在缺陷,或發現與特雷普羅斯蒂尼注射劑相關的安全或療效問題,或者如果Sandoz無法遵守適用的法律、法規和標準,則Sandoz製造、銷售和供應特雷普司汀尼注射劑的能力可能會受到限制。
桑德斯持續生產和及時供應特雷普司汀尼注射液的能力也可能因生產短缺或其他供應中斷而中斷,包括持續的新冠肺炎疫情。根據促銷協議,我們在淨利潤中的份額因某些製造成本以及與Sandoz無法銷售Treprostinil注射劑有關的其他沖銷而減少,包括在Treprostinil注射劑在銷售前到期的情況下。目前,曲普替尼注射液在生產日期後24個月到期。
Treprostinil注射劑的銷售取決於患者、醫療保健提供者和第三方付款人對非腸道注射用的非專利Treprostinil的市場接受程度,而與這些個人和實體的互動受到遵守要求的約束。Treprostinil注射劑的商業成功也可能受到日益激烈的仿製藥競爭的影響,這可能會導致Treprostinil注射劑的價格下降。
我們銷售Treprostinil注射劑的能力取決於市場對患者、醫療保健提供者和第三方付款人非腸道給藥的非專利Treprostinil的接受程度。如果Treprostinil注射沒有達到足夠的接受度,我們可能不會產生足夠的收入來抵消我們的收入成本。
與此同時,與醫療保健提供者、醫生、第三方付款人和客户的安排,以及我們的銷售、營銷和教育活動,可能會使我們面臨廣泛適用的欺詐和濫用以及其他可能限制其業務或財務安排和關係的醫療法律和法規。
市場對曲普替尼注射液的接受程度將取決於多個因素,包括:
● | 與替代療法相比的有效性、安全性和潛在優勢; |
● | 我們以有競爭力的價格提供曲普替尼注射液銷售的能力(據觀察,仿製藥在最初進入仿製藥市場後,隨着額外的仿製藥競爭的進入,價格會下降); |
● | 與替代療法相比,給藥的方便性和簡易性; |
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● | FDA或外國監管機構的產品標籤或產品插入要求,包括產品批准標籤中包含的任何限制或警告,包括任何黑盒警告; |
● | 目標患者羣體嘗試新療法(包括品牌的仿製藥)的意願,以及醫生開這種療法的意願; |
● | 我們有能力聘用和留住銷售和營銷人員,以及他們根據促銷協議為桑多茲提供支持的能力; |
● | 桑德斯製造和分銷支持的實力; |
● | 第三方付款人要求使用非專利藥物曲普替尼代替雷莫德林進行腸外給藥; |
● | 曲普替尼注射的第三方覆蓋範圍和適當報銷情況; |
● | 任何副作用的流行率和嚴重程度; |
● | 是否對曲普替尼注射液與其他藥物聯合使用有任何限制; |
● | 我們和Sandoz與專業藥店保持關係的能力;以及 |
● | 專科藥房提供的與曲普替尼注射劑使用有關的服務。 |
我們的業務還可能受到與上述人員和各方的互動(與FDA和醫療保健法要求相關)保持合規運營(包括對人員和我們的活動的監督和監控)的需要的影響,並考慮到政府和行業合規最佳實踐。
我們無法控制的醫療器械是注射曲普替尼所必需的。
為了給患者注射曲普替尼,患者必須使用某些其他醫療設備,包括泵、藥筒和輸液器。我們不製造或控制由第三方製造並由專業藥店、醫院或其他第三方擁有和分發的此類醫療設備。我們為患者提供服務的能力取決於專業藥店是否有能力維持足夠的此類醫療設備庫存以提供給患者。如果製造商停止生產或支持醫療設備,或者專業藥店無法獲得或保持足夠的此類醫療設備庫存,我們的銷售可能會受到不利影響。
我們已經與成都合作開發了RG藥筒,它最近獲得了FDA 510(K)的批准。患者是否有能力通過皮下注射給予曲普替尼注射取決於RG藥筒的持續供應情況。我們是否有能力銷售用於皮下給藥的Treprostinil注射劑取決於患者、醫療保健提供者和第三方付款人對RG藥盒的市場接受程度。如果RG藥筒沒有達到足夠的接受度,或者RG藥筒出現任何質量問題、召回或其他不良事件,我們向皮下注射Treprostinil的患者提供Treprostinil注射的能力將受到限制。市場對RG墨盒的接受程度將取決於許多因素,包括:
● | 藥效、安全性、質量以及與替代藥筒相比的潛在優勢或劣勢; |
● | 成都是否有能力以具有競爭力的價格出售RG子彈; |
● | 成都製造和分銷支持的實力;以及 |
● | 成都有能力保持在美國製造和銷售RG墨盒所需的監管批准。 |
我們還在尋求與第三方合作,開發或採購將來可用於注射曲普替尼的泵。這類泵可能需要FDA 510(K)批准才能銷售。不能保證我們或第三方將獲得FDA 510(K)許可。如果我們或第三方未能成功開發或供應醫療設備,或未能獲得或維持此類醫療設備的監管批准或許可,可能會對特雷前列尼注射液的市場接受度和銷售產生負面影響。
與我們的候選產品商業化和仿製曲前列尼注射有關的風險
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聯合治療公司對我們提起訴訟,聲稱LIQ861侵犯了它的三項專利,這可能導致我們公司推遲LIQ861商業化的努力。
我們正在開發505(B)(2)調控通路下的LIQ861,並將Tyvaso作為參考上市藥物。因此,根據食品、藥物和化粧品法案的Hatch-Waxman修正案,我們必須在LIQ861的保密協議中證明TYVISO的橙書中列出的專利是無效的、不可強制執行的或不會因LIQ861的製造、使用或銷售而受到侵犯。其中兩項專利分別是美國專利號9,604,901(“901專利”)和美國專利號9,593,066(“066專利”),專利號分別為“Remodlin®中活性成分Treprostinil的製備工藝”和美國專利9,593,066(“Remodlin®中活性成分Treprostinil的製備工藝”),這兩項專利均為聯合治療公司所有。第四段認證的通知需要提供給聯合治療公司,因為它是LIQ861的保密協議所指的認證的主題專利的所有者。2020年6月4日,作為這些專利的持有者,聯合治療公司向美國特拉華州地區法院(案件編號1:20-cv-00755-una)(“哈奇-韋克斯曼訴訟”)提出了針對‘901號專利和’066號專利的專利挑戰,從而觸發了LIQ861保密協議最終批准後自動30個月的監管緩期。由於聯合治療公司的專利挑戰,FDA被禁止批准LIQ861的NDA,直到30個月的有效期(預計在2022年10月到期)、‘901專利和’066專利到期、訴訟和解或侵權訴訟中對我們有利的NDA申請人的裁決中最早發生的一次。在此之前,FDA不得批准LIQ861的NDA,直到30個月的有效期屆滿(預計將於2022年10月到期)、‘901專利和’066專利到期、訴訟和解或侵權訴訟中對我們有利的裁決。因此,在我們能夠將LIQ861商業化(如果有的話)之前,我們可能會受到很大的延誤,並招致大量的訴訟費用。
2020年7月21日,美國專利商標局(USPTO)向聯合治療公司(United Treeutics)頒發了題為“Treprostinil吸入給藥”的美國第10,716,793號專利(“‘793專利”)。2020年7月22日,聯合治療公司在Hatch-Waxman訴訟中提交了一份修改後的訴狀,聲稱LIQ861的做法侵犯了‘793專利。‘793專利的侵權指控與LIQ861的NDA最終批准後的30個月監管暫緩是分開的,後者只與’901專利和‘066專利的侵權指控有關。聯合治療公司關於駁回我們關於‘793專利的無效辯護和反訴的動議於2020年11月3日被美國特拉華州地區法院駁回。
2020年7月30日,主持哈奇-瓦克斯曼訴訟的安德魯斯法官召開了一次日程安排會議,並安排了索賠構建聽證會,聽證會於2021年6月舉行,審判日期目前定於2022年3月開始。在索賠解釋聽證會之後,最高法院發佈了一項命令,將賦予其中兩個正在考慮的術語以明確和普通的含義,並就第三個任期做出有利於我們的裁決。法院仍在審議索賠解釋聽證會上審議的兩個條款。
2021年6月4日,聯合治療公司提交了一項動議,尋求許可修改其在哈奇-瓦克斯曼訴訟中的申訴。聯合治療公司聲稱,我們和一名後來作為員工加入我們的前聯合治療公司員工合謀挪用聯合治療公司的某些商業機密。我們不同意聯合治療公司的指控,否認任何挪用任何商業祕密的責任,並打算對這些新的指控進行有力的辯護。法院仍在考慮批准修訂的動議。
2020年3月30日,我們提交了兩份請願書。各方間與美國專利商標局的專利審判和上訴委員會(PTAB)進行審查。一份請願書是為了。各方間對‘901專利的審查,尋求裁定’901專利中的權利要求無效,第二份請願書是針對……各方間對‘066專利的審查,尋求裁定’066專利中的權利要求無效。‘901號專利和’066號專利均為聯合治療公司所有,與授予聯合治療公司的美國第8,497,393號專利有關,後來由美國專利商標局在一份聲明中宣佈無效。各方間這項審查由SteadyMed Ltd.於2016年發起。2020年10月13日,PTAB制定了一項各方間審查‘901號專利和同時被駁回的’066號專利機構,指出‘066號請願書沒有確定其勝訴的合理可能性,表明至少有一項被質疑的權利要求是不可申請專利的。’066年的請願書沒有建立一個合理的可能性,表明至少有一項被質疑的權利要求是不可申請專利的。2021年3月1日,PTAB拒絕了聯合治療公司關於PTAB決定啟動各方間901年度專利複審。2021年10月8日,PTAB發佈了一份最終書面裁決,結論是901專利中的7項權利要求是
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沒有專利,只剩下較窄的從屬權利要求6和7,這兩項都需要在常温下實際儲存曲前列尼鈉。
2021年1月7日,我們向PTAB提交了一份請願書,要求各方間審查‘793專利,尋求裁定’793專利中的權利要求無效。2021年8月11日,PTAB啟動了對‘793專利的跨黨派審查。最終的書面裁決將決定被質疑的793專利權利要求的有效性,預計將在機構後12個月內做出。
如果我們被發現侵犯、挪用或以其他方式侵犯聯合治療公司的知識產權,我們可能被要求獲得聯合治療公司的許可,才能繼續開發和營銷LIQ861。但是,我們可能無法以商業上合理的條款或根本無法獲得任何所需的許可。如果我們被發現故意侵犯專利或盜用聯合治療公司的商業祕密,我們可能被判承擔金錢損害賠償責任,包括三倍損害賠償和律師費。侵權或挪用的裁決也可能導致禁制令,阻止我們將LIQ861商業化,這可能會對我們的業務造成實質性損害。此外,我們可能會被迫重新設計LIQ861以避免侵權。
我們面臨着來自大型製藥公司和其他公司的激烈競爭,包括開發我們的產品和獲得監管部門的批准,以便及時將這些產品推向市場,以實現商業成功,如果我們不能有效競爭,我們的經營業績將受到影響。
我們面臨着來自世界各地行業參與者的激烈競爭,包括大型跨國製藥公司、其他新興或規模較小的製藥公司,以及大學和其他研究機構。我們的許多競爭對手比我們擁有更多的資金、技術和其他資源,例如更多的研發人員,以及更多的製造和營銷經驗。因此,這些公司可能比我們更快地為他們的候選產品獲得市場批准,和/或比我們更成功地將他們的產品商業化,包括仿製曲普替尼產品。規模較小或處於早期階段的公司也可能被證明是重要的競爭對手,特別是通過與大型老牌公司的協作安排。我們還可能面臨競爭,因為新技術在商業應用方面取得了進展,投資於這些技術的資金也更多。我們的競爭對手還可能在新藥產品的發現和開發上投入巨資,這可能會降低我們的候選產品的競爭力,或者可能會向FDA提交公民請願書,這可能會推遲我們候選產品的審批過程。此外,我們的競爭對手可能會在獨家基礎上成功開發、收購或許可比我們目前正在開發或可能開發的任何候選產品更容易開發、更有效或成本更低的藥品。我們的競爭對手也可能成功地主張現有專利或開發我們沒有許可證的新專利,試圖阻止我們銷售我們的產品。這些競爭對手也可能在招聘和留住合格的銷售人員方面與我們競爭。
任何與先前批准的藥品競爭的新藥產品都必須在安全性、有效性、耐受性或方便性方面表現出優勢,才能克服價格競爭,並在商業上取得成功。我們的產品如果獲得批准,預計將面臨來自市場上已經上市的藥品以及我們競爭對手開發流水線中的藥品的競爭。我們預計,我們的主導項目LIQ861,一種用於治療肺動脈高壓的吸入性Treprostini療法,將面臨來自以下吸入性Treprostini療法的競爭,這些療法要麼目前在市場上,要麼正在臨牀開發中:
◾ |
● | Tyvaso由聯合治療公司銷售,自2009年以來一直被批准用於治療PAH。Tyvaso是LIQ861的NDA中列出的參考藥物。在專利訴訟之後,聯合治療公司和沃森製藥公司達成和解,沃森製藥公司將被允許使用仿製藥Tyvaso進入市場。從2026年1月1日開始。2021年4月,聯合治療公司宣佈,食品和藥物管理局批准Tyvaso納入世衞組織III組PH-ILD患者。 |
● | Ventavis®由強生的子公司Actelion銷售,自2004年以來一直被批准用於治療美國的多環芳烴。 |
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● | 聯合治療公司(United Treeutics)從曼肯德(MannKind)獲得TreT許可的Tyvaso-DPI目前正在美國開發用於治療肺動脈高壓的藥物。根據與MannKind的許可協議,聯合治療公司負責全球開發、監管和商業活動。MannKind將生產該產品的臨牀用品和初步商業用品,而長期商業用品將由聯合治療公司製造。聯合治療公司宣佈,它已於2021年4月提交了一份NDA,以支持FDA批准Tyvaso DPI用於治療肺動脈高壓和與間質性肺疾病相關的肺動脈高壓。2021年10月,聯合治療公司宣佈收到FDA關於其對Tyvaso DPI的NDA的完整回覆信,但表示有信心完整回覆信中提出的問題可以迅速解決,Tyvaso DPI可能在2022年夏天或更早獲得批准。NDA包括評估PAH患者從Tyvaso切換到Tyvaso-DPI的安全性和藥代動力學的臨牀研究結果,以及在健康志願者中比較Tyvaso-DPI和Tyvaso-DPI的藥代動力學的數據。聯合治療公司進一步報告説,這些是支持FDA批准的唯一必要的臨牀研究,Tyvaso DPI的指示人羣將反映Tyvaso的指示人羣,聯合治療公司於2021年4月宣佈,該公司已被FDA批准包括世衞組織III組PH-ILD患者。如果Tyvaso和DPI在LIQ861獲得FDA的最終批准之前獲得FDA的批准,那麼FDA有可能給予Tyvaso和DPI三年的市場獨家經營權,作為一種曲前列尼的吸入型乾粉製劑,這可能會推遲LIQ861的最終批准,直到所述獨家經營權到期。 |
● | 樹前列尼棕櫚醇吸入粉(TPIP)是Insmed公司正在開發的一種樹前列尼前體藥物的乾粉製劑。Insmed於2021年2月宣佈完成一項初步的第一階段研究,該研究證明TPIP總體上是安全和耐受性良好的,其藥代動力學特徵支持每天一次給藥。INSMED在2021年5月啟動了一項第二階段試驗,研究被診斷為PAH的患者,並打算啟動研究PH-ILD和IPF的試驗。如果TPIP臨牀計劃成功展示了與LIQ861和Tyvaso的DPI類似的療效和安全性的較低頻率劑量,那麼TPIP有可能被視為更具吸引力的選擇,並可能迅速奪取市場份額。 |
除了這些其他的吸入型Treprostil療法外,我們預計LIQ861還將面臨來自其他基於Treprostinil的藥物的競爭,包括口服的Orenitram和非腸道注射的Remodlin,這兩種藥物都是由聯合治療公司銷售的。聯合治療公司等品牌製藥公司繼續通過生命週期管理、與第三方付款人、藥房福利經理和仿製藥製造商的營銷協議等行動,繼續大力捍衞自己的產品。這些行動增加了仿製藥行業的競爭,包括對曲普替尼注射劑的競爭。
此外,儘管Sandoz在2019年3月推出了首個完全可替代的非專利曲前列坦腸外給藥,主要通過專業藥店銷售,但Teva製藥工業有限公司在2019年10月推出了主要通過專業藥房銷售的非專利曲前列坦腸外給藥,PAR製藥,Inc.在2019年9月獲得批准後,推出了主要銷售給醫院的非專利曲前列坦腸外給藥,雷迪博士實驗室公司(Dr.Reddy‘s Laboratory Inc.)在2019年9月獲得批准後,推出了用於非腸外給藥的非專利曲普替尼,主要銷售給醫院,雷迪博士的實驗室公司(Dr.Reddy’s Laboratory Inc.)這種日益激烈的競爭可能會給我們帶來比預期更小的商業機會。
仿製藥價格可能會下降,而且往往會下降,有時會大幅下降,特別是當更多的仿製藥公司(包括美國以外的低成本仿製藥生產商)獲得批准並進入給定產品的市場時。根據仿製藥使用費法案確定的目標,以及FDA仿製藥辦公室資金的增加,導致仿製藥獲得更多、更快的批准,從而加劇了仿製藥的競爭。FDA表示,它已經制定了加強競爭、促進准入和降低藥品價格的新措施,並正在批准創紀錄數量的仿製藥申請。FDA的變化可能會讓我們的競爭對手受益。我們銷售Treprostinil注射劑和賺取收入的能力受到銷售競爭產品的公司數量的影響,包括新的市場進入者,以及它們獲得批准的時間。
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除了以曲普替尼為基礎的療法外,用於治療PAH的其他類別的治療劑包括:
● | IP激動劑例如,由Actelion銷售的selexipag和由聯合治療公司授權的Arena製藥公司的ralinepeg,目前正在進行臨牀開發; |
● | 內皮素受體拮抗劑例如由Actelion銷售的Bosentan和Macitentan,以及由Gilead銷售的Ambrisentan。波生坦和Ambrisentan的仿製版本目前可用。 |
● | PDE-5抑制劑如聯合治療公司銷售的他達拉非和輝瑞銷售的西地那非。目前有他達拉非和西地那非的仿製藥。 |
● | 可溶性鳥苷酸環化酶(SGC)刺激物,比如拜耳銷售的riociguat。 |
我們還知道,臨牀開發中的其他幾種藥物正在探索作用機制,如果獲得批准,可能會影響美國治療PAH的護理標準,包括Acceleron Pharma,Inc.,Gossamer Bio,Inc.,PhaseBio PharmPharmticals,Inc.和Sumitovant Biophma Ltd等公司的計劃。
對於與我們的候選產品競爭的產品,有許多競爭對手在尋求市場批准和/或監管獨家。因此,我們面臨這樣的風險:在我們能夠獲得FDA對我們的候選產品的批准之前,我們的一個競爭對手將獲得營銷批准和/或監管獨家。在這種情況下,如上所述,在競爭對手的FDA監管排他期到期之前,這樣的競爭對手有可能阻止我們獲得我們的候選產品的批准和營銷,這可能是或者可以想象,如果競爭對手成功獲得FDA其他形式的監管排他性,例如可能包括孤兒疾病指定排他性(7年)、新化學實體排他性(5年)或兒科排他性(比其他現有排他性或專利條款高出6個月),也可能持續更長時間。
聯合治療公司已被授予Tyvaso的新臨牀研究獨家經營權,直至2024年3月31日,用於治療與間質性肺疾病相關的肺動脈高壓,以提高運動能力。在這項獨家專利到期之前,我們將無法獲得FDA對LIQ861用於治療與間質性肺疾病相關的肺動脈高壓以提高運動能力的適應症的批准。由於聯合治療公司也是Tyvaso DPI的NDA的贊助商,授予聯合治療公司關於Tyvaso的監管專有權不會限制FDA批准Tyvaso DPI的適應症。因此,如果FDA批准Tyvaso DPI,即使獲得批准,Tyvaso DPI的標籤也可能比LIQ861的標籤更寬。如果LIQ861的標籤比其他競爭產品窄,可能會影響我們與此類產品競爭的能力。
競爭對手利用其他監管激勵計劃的能力也可能加快其FDA審查和批准時間表,這可能導致他們的產品在我們的候選產品之前上市,並可能對上文提到的排他性產生進一步的潛在影響。例如,當優先審查憑證(PRV)與NDA相關時,FDA的目標審查期限通常會加快到6個月,儘管這一時間框架不能得到保證。
如果我們不能保持我們的競爭地位,我們的業務和前景將受到重大和不利的影響。
我們的產品可能得不到市場認可。
我們目前專注於開發可以在美國的簡化監管路徑下獲得批准的藥物產品,例如505(B)(2)監管路徑,這使我們能夠依靠對相關參考上市藥物的安全性和有效性的現有知識來支持我們在美國的批准申請。
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雖然我們相信,與全新的藥物相比,説服醫生、患者和醫學界其他成員接受和使用我們的藥物產品將不那麼困難,但我們的藥物產品可能無法獲得醫生、患者、其他醫療保健提供者和第三方付款人足夠的市場接受度。如果我們的任何藥品不能獲得足夠的市場認可度,我們可能無法產生足夠的收入來實現盈利。如果我們的藥物產品獲準上市,市場對它們的接受程度,將視乎多項因素而定,包括但不限於:
● |
● | 我們收到上市批准的時間、此類批准的條款以及獲得此類批准的國家/地區; |
● | 我們藥品的安全性、有效性、可靠性和易用性; |
● | 不良副作用和不良事件的流行率和嚴重程度; |
● | FDA或其他國家的類似監管機構要求在我們的藥品標籤中包含的限制或警告的程度; |
● | 我公司藥品批准的臨牀適應症; |
● | 替代療法的可獲得性和公認的優勢; |
● | 任何與我們的藥品或我們的競爭對手的藥品有關的宣傳; |
● | 競爭藥品的質量和價格; |
● | 我們有能力獲得第三方付款人保險和足夠的報銷; |
● | 在沒有第三者付款人保險的情況下,病人是否願意自掏腰包;以及 |
● | 我們商業化合作夥伴的銷售努力和承諾。 |
如果我們的藥品在獲得批准後不能獲得足夠的市場認可度,我們從藥品銷售中創造收入的能力將受到限制,我們的業務和經營業績可能會受到實質性的不利影響。
我們可能無法建立商業運作,包括建立和維持營銷和銷售能力,或與第三方簽訂協議來營銷和銷售我們的藥品。
為了營銷和銷售我們的任何藥品,如果獲得批准,我們將被要求建立與此類產品相關的營銷和銷售能力。通過收購Liquidia PAH,我們獲得了一支銷售隊伍,根據促銷協議銷售仿製藥曲普替尼。我們不能向您保證,我們將成功地進一步建立我們的營銷和銷售能力,或者能夠以具有成本效益的方式做到這一點。此外,我們可能會與第三方達成合作安排,以營銷我們的藥品。我們可能會面臨爭奪合作者的激烈競爭。此外,協商和記錄協作安排可能很耗時。我們不能向您保證,我們將能夠以可接受的條件談判我們藥品的營銷和銷售合作,或者根本不能。即使我們真的進行了這樣的合作,我們也不能向您保證我們的合作者會成功地將我們的產品商業化。如果我們或我們的合作者不能成功地將我們的藥物產品商業化,無論是在美國還是在其他地方,我們的業務和經營結果都可能受到實質性的不利影響。
由於預期可能獲得FDA的批准,我們尋求建立關於LIQ861的商業運營,同時我們還在繼續評估更多的候選藥物。不能保證我們將能夠成功地管理我們的研發業務與我們的商業活動之間的平衡。潛在投資者應該意識到公司在平衡候選產品的開發方面經常遇到的問題、延誤、費用和困難,其中可能包括與臨牀試驗和從FDA和外國監管機構獲得批准有關的意想不到的問題,以及商業化努力,其中包括與管理製造和供應、報銷、營銷問題和其他額外成本相關的問題。
建立和擴大我們的銷售、營銷和其他商業化能力存在風險。例如,招聘和培訓一支銷售隊伍既昂貴又耗時,可能會推遲任何藥物的推出。如果我們招募銷售人員並建立營銷能力的候選藥物的商業投放因任何原因而延遲或沒有發生,我們將過早或不必要地招致這些費用。
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商業化費用。這可能代價高昂,如果我們不能留住或重新定位我們的銷售和營銷人員,我們的投資將會損失。
可能影響我們努力將我們的候選藥物商業化併產生產品收入的因素包括:
● | 我們無法在大範圍內招聘和留住足夠數量的有效銷售和營銷人員; |
● | 對銷售和營銷人員進行有關法律和法規合規事項的初始和持續培訓以及監督他們的行動的相關成本和時間; |
● | 瞭解和培訓相關人員,瞭解提供給實際和潛在轉介來源的薪酬的限制以及適用的透明度和報告要求; |
● | 該產品獲得批准的臨牀適應症和我們可能對該產品提出的聲明; |
● | 產品經批准的標籤中包含的限制或警告,包括分發或使用限制; |
● | 銷售人員無法接觸到醫生或有效推廣任何未來的藥物; |
● | 我們有能力根據新冠肺炎導致的醫療保健提供者設施關閉、隔離、旅行限制和其他政府限制適當地營銷、詳細介紹和分銷產品; |
● | 缺乏銷售人員提供的補充藥物,這可能使我們相對於擁有更廣泛產品線的公司處於競爭劣勢; |
● | FDA施加的或我們同意的任何分發和使用限制; |
● | 不遵守適用法律法規要求的銷售和營銷人員的責任; |
● | 我們維持醫療保健合規計劃的能力,包括合規監控的有效機制;以及 |
● | 與創建銷售和營銷組織相關的不可預見的成本和費用。 |
未來,我們可能會選擇與合作者一起參與某些候選藥物的銷售活動。然而,與第三方達成此類安排以執行銷售、營銷和分銷服務也存在風險。例如,我們可能無法以對我們有利的條款達成此類安排。我們的藥物收入或這些藥物收入給我們帶來的利潤可能會低於我們營銷和銷售我們自己開發的任何候選藥物的情況。此外,我們很可能對這些第三方几乎沒有控制權,他們中的任何一方都可能無法投入必要的資源和注意力來有效地銷售和營銷我們的候選藥物。如果我們不能成功地建立銷售和營銷能力,無論是我們自己還是與第三方合作,我們都不會成功地將我們的候選藥物商業化。此外,我們的業務、經營業績、財務狀況和前景都將受到重大不利影響。
我們可能面臨索賠,可能無法獲得或維持足夠的產品責任保險。
我們的業務面臨產品責任風險以及醫藥產品的開發、製造、臨牀測試和營銷過程中固有的其他責任風險。即使一種產品被FDA或其他國家的類似監管機構批准用於商業銷售,並在獲得許可的設施中生產,這些風險也是存在的。我們目前的候選產品LIQ861和Treprostinil注射劑都是為了影響重要的身體功能和過程而設計的。與我們的產品相關的任何副作用、製造缺陷、誤用或濫用都可能導致患者受傷甚至死亡。
對我們成功提出的索賠可能會對我們的財務狀況和經營結果產生實質性的不利影響。此外,即使我們成功地為針對我們的索賠辯護,我們的聲譽也可能受到損害。無論是非曲直或最終結果如何,產品責任索賠還可能導致:
● | 對我們產品的需求減少; |
● | 從市場上撤回或召回我們的產品; |
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● | 參與者退出我們正在進行的臨牀試驗; |
● | 將我們管理層的注意力從我們的核心業務活動上分心,以捍衞這樣的主張; |
● | 我們的額外費用;以及 |
● | 收入的損失。 |
我們的保險可能不能為我們的潛在責任提供足夠的保險。此外,我們、我們的合作者或我們的被許可人可能無法以可接受的條款獲得或維護保險,或者根本無法獲得或維護保險。此外,我們的合作者或被許可人可能不願意就這些類型的責任賠償我們,並且可能本身沒有足夠的保險或足夠的資產來滿足任何產品責任索賠。在未投保或不可投保的範圍內,我們、我們的合作者或我們的被許可人可能遭受的索賠或損失可能會對我們的財務狀況和經營業績產生重大的不利影響。
與我們候選產品的開發和監管審批相關的風險
我們主要依賴於我們的候選產品LIQ861的成功,我們最近向FDA重新提交了NDA,以迴應2020年11月從FDA收到的CRL,該候選產品可能無法獲得市場批准(及時或根本無法獲得)或可能無法成功商業化。
我們沒有任何產品被批准在任何司法管轄區銷售,我們也從未從銷售我們自己的產品中獲得任何收入。我們能否從銷售我們自己的產品中獲得收入並實現盈利,取決於我們單獨或與戰略協作合作伙伴成功完成一個或多個候選產品的開發並獲得將其商業化所需的監管和營銷批准的能力。我們預計,在未來幾年中,我們的大部分努力和支出將用於我們的候選產品LIQ861,這是一種治療肺動脈高壓(PAH)的專有吸入乾粉製劑曲普替尼(Treprostinil)。我們預計最早也要到2022年才能從LIQ861的銷售中獲得收入,如果有的話。
LIQ861正在505(B)(2)調控途徑下開發,Tyvaso作為參考上市藥物。2018年第一季度,我們開始了LIQ861的3期臨牀試驗,我們稱之為INSPIRE。我們於2019年8月完成了關鍵的INSPIRE試驗。最終的登記包括121名PAH患者,在試驗的主要終點2個月內評估安全性和耐受性。在121名參與研究的患者中,55名是過渡期患者,66名是附加型患者。附加患者開始服用26.5微克的LIQ861,大多數(>80%)在前兩次滴定到79.5微克或更高劑量。幾個月的治療。2020年4月,我們報告了INSPIRE研究為期兩個月的主要終點的最終安全性和耐受性結果。在121名PAH患者中,113人(93%)完成了為期兩個月的隨訪。最常見的TEAE(在≥報告的4%)是咳嗽(42%)、頭痛(26%)、喉嚨刺激(16%)、頭暈(11%)、腹瀉(9%)、胸部不適(8%)、噁心(7%)、呼吸困難(5%)、臉紅(5%)和口咽疼痛(4%)。
我們在2020年1月向FDA提交了LIQ861的NDA。2020年4月,FDA接受了NDA的審查,並提供了處方藥使用費法案(PDUFA)的目標日期為2020年11月24日。2020年11月25日,我們宣佈FDA發佈了LIQ861的NDA CRL。2021年5月7日,我們向FDA重新提交了LIQ861的NDA。2021年6月,FDA接受了我們重新提交的LIQ861保密協議供審查,並將PDUFA的目標日期確定為2021年11月7日。CRL沒有提到需要進行進一步的臨牀研究,FDA也沒有表示有必要進行與毒理學或臨牀藥理學相關的額外研究。我們相信,我們已經在重新提交的保密協議中解決了CRL中提出的項目。
與FDA批准和預計的產品推出時間表相關的預期受到正在進行的Hatch-Waxman訴訟的影響,此前聯合治療公司於2020年6月4日提起訴訟。根據《哈奇-瓦克斯曼法案》(Hatch-Waxman Act),由於聯合治療公司發起的Hatch-Waxman訴訟,FDA可能在長達30個月的時間內不會發布對LIQ861 NDA的最終批准,除非法院早先做出對聯合治療公司不利的判決。當FDA由於30個月的暫緩執行而不被允許批准505(B)(2)申請時,如果FDA確定所有監管機構
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在最終批准之前進行審查,特別是如果臨時批准是在最早的合法批准日期之前三年以上批准的。FDA對藥品的臨時批准將基於FDA在臨時批准函時獲得的信息(即,申請中的信息以及用於製造和測試藥物產品的設施的當前良好生產實踐的狀態),因此可能會根據FDA注意到的新信息而發生變化。新藥在最終批准之日起方可上市。
對LIQ861的期望也可能受到競爭產品的影響,包括Tyvaso®DPI。見第1A項。風險因素- 我們面臨着來自大型製藥公司和其他公司的激烈競爭,包括開發我們的產品和獲得監管部門的批准,以便及時將這些產品推向市場,以實現商業成功,如果我們不能有效競爭,我們的經營業績將受到影響。
如果我們成功地完成了LIQ861的臨牀開發,我們不能向您保證我們會獲得上市批准。FDA或其他國家的類似監管機構可能會因各種原因推遲、限制或拒絕批准我們的候選產品。例如,這些權威機構可能不同意我們臨牀試驗的設計、範圍或實施,或者不同意我們對臨牀前研究或臨牀試驗數據的解釋。此外,有許多FDA人員被指派審查NDA的不同方面,他們在審查過程中行使判斷和自由裁量權的能力可能會帶來不確定性。在審查過程中,FDA可能會要求或要求額外的臨牀前、臨牀、化學、製造和控制(CMC)或其他數據和信息,而開發和信息可能既耗時又昂貴,LIQ861作為組合產品的狀態可能會使FDA的審查過程複雜化或延遲。FDA認為是組合產品的候選產品,如LIQ861,或者其他依賴於創新藥物輸送系統的候選產品,可能在產品開發和監管批准過程中面臨額外的挑戰、風險和拖延。例如,LIQ861的CRL確定了關於藥品和設備生物相容性的CMC數據的額外信息和澄清的必要性。此外,FDA可能會推遲批准LIQ861,即使在完成審查後獲得批准。例如,如果在LIQ861獲得批准之前,FDA批准了由吸入乾粉製劑曲普替尼組成的競爭產品,那麼FDA有可能給予競爭對手三年的市場獨家經營權,這可能會推遲LIQ861的最終批准,直到上述獨家經營權到期。更有甚者, 適用的審批要求可能因國家而異。
如果我們成功地獲得了LIQ861的上市批准,我們不能保證它會及時或成功地商業化,或者根本不能。例如,LIQ861可能沒有達到足夠的市場接受度,或者我們可能無法有效地建立我們的營銷和銷售能力,或者無法擴大我們的製造業務以滿足商業需求。LIQ861的成功商業化在一定程度上也將取決於我們無法控制的因素。因此,即使獲得批准,我們也不會從銷售這類產品中獲得大量收入。我們在LIQ861商業化過程中遇到的任何延誤或挫折都可能對我們的業務和前景產生實質性的不利影響,這將對您在我公司的投資產生不利影響。
我們的臨牀前研究和臨牀試驗可能不會成功,此類臨牀前研究或臨牀試驗的延遲可能會導致我們的成本增加,並嚴重削弱我們將候選產品商業化的能力。先前臨牀試驗的結果或正在進行的臨牀試驗的中期結果可能不能預測未來的結果。
在我們能夠將我們的藥物產品商業化之前,我們需要進行廣泛的臨牀前研究和臨牀試驗,以證明我們的藥物產品對於其預期用途是安全有效的。然而,我們不能向您保證,我們的藥物產品將在臨牀前研究和臨牀試驗中證明其安全性和有效性是獲得上市批准所必需的。由於藥品開發的性質,許多候選產品,特別是那些處於早期開發階段的產品,可能會在開發過程中被終止。儘管我們相信我們已經完成了LIQ861的臨牀開發,但我們還沒有獲得任何我們自己的候選產品的批准或商業化,因此沒有成功將我們的候選產品推向市場的記錄。此外,到目前為止,LIQ861只在相對較小的研究人羣中進行了測試,因此,我們早期臨牀試驗的結果可能不如#年的結果可靠。
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如果需要,可以進行更大規模的臨牀試驗。此外,臨牀前試驗和早期臨牀試驗的結果可能不能預測後續臨牀試驗的成功,臨牀試驗的初步和中期結果不一定能預測最終結果。
臨牀前研究和臨牀試驗可能會由於試驗設計、劑量選擇和患者登記標準中的缺陷等因素而失敗。臨牀前研究和早期臨牀試驗的結果可能不能代表後續臨牀試驗的結果。儘管在臨牀前研究和早期臨牀試驗中取得了進展,但在臨牀測試的後期階段,候選產品可能無法顯示出所需的安全性和有效性特徵。此外,同一候選產品的不同試驗之間的安全性或有效性結果可能存在顯著差異,原因包括但不限於試驗方案的變化、患者羣體組成的差異、對給藥方案和其他試驗方案的堅持以及對方案的修改和臨牀試驗中患者的脱落率。如果我們的臨牀前研究或臨牀試驗不成功,我們無法將我們的候選產品推向市場,我們的業務和前景可能會受到實質性的不利影響。
此外,進行臨牀前研究和臨牀試驗是一個昂貴和耗時的過程。根據候選產品的類型、複雜性、新穎性和預期用途,進行所需研究和試驗所需的時間長度可能會有很大不同。一項臨牀試驗可能需要長達幾年的時間才能完成。此外,我們的臨牀前研究和臨牀試驗可能會因各種因素而延遲或停止,其中包括:
● | 延遲籌集啟動或繼續臨牀試驗所需的資金; |
● | 延遲生產足夠數量的臨牀試驗候選產品; |
● | 延遲與預期合同研究組織(CRO)和臨牀試驗地點就可接受的條款達成協議; |
● | 在臨牀試驗地點延遲獲得機構審查委員會的批准; |
● | 延遲招募合適的患者參加臨牀試驗; |
● | 延遲患者完成臨牀試驗或治療後隨訪; |
● | 監管當局對我們的臨牀前和臨牀數據的正確解釋;以及 |
● | 不可預見的安全問題,包括由我們的候選產品或類似的藥品或候選產品引起的不良副作用或不良事件的嚴重程度或盛行率。 |
如果我們的臨牀前研究或臨牀試驗被推遲,我們候選產品的商業化將被推遲,因此,我們可能會產生大量的額外成本,或者無法收回我們在候選產品開發上的投資,這將對我們的業務產生重大和不利的影響。
臨牀試驗和數據分析可能是昂貴、耗時和難以設計和實施的。如果我們未能成功獲得LIQ861的監管批准,或者任何LIQ861所需的臨牀研究沒有提供積極的結果,我們可能會被要求推遲或放棄此類產品的開發,這將對我們的業務產生實質性的不利影響。
持續的產品開發需要額外和廣泛的臨牀測試。人體臨牀試驗非常昂貴,很難設計和實施,部分原因是它們受到嚴格的監管要求。臨牀試驗過程也很耗時。我們不能就何時獲得LIQ861的監管批准提供任何保證或確定。此外,失敗可能發生在這個過程的任何階段,我們可能會遇到導致我們放棄向FDA提交的NDA或重複臨牀試驗的問題。任何當前或未來開發的候選產品的臨牀試驗的開始和完成可能會因幾個因素而推遲,包括:
● | 不可預見的安全問題; |
● | 劑量問題的確定; |
● | 臨牀試驗缺乏有效性; |
● | 患者招募速度慢於預期; |
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● | 在治療期間或治療後不能充分監測病人;以及 |
● | 醫學研究人員不能或不願意遵循我們的臨牀方案或對我們方案的修改。 |
此外,如果我們似乎將參與者暴露在不可接受的健康風險中,或者FDA發現我們的IND提交或這些試驗的實施存在缺陷,FDA或獨立機構審查委員會(IRB)可以隨時暫停我們的臨牀試驗。因此,我們不能提供任何保證或肯定地預測未來臨牀試驗的時間表。雖然臨牀數據是NDA備案文件的重要組成部分,但NDA還必須包含一系列額外數據,包括CMC數據,以滿足FDA的批准標準。如果我們最終沒有獲得LIQ861的監管批准,我們可能被要求終止開發我們唯一的候選產品。
FDA和其他國家類似監管機構的上市審批過程是不可預測的,我們的候選產品可能會受到多輪審查,也可能不會獲得上市審批。
尋求候選藥品的上市批准(例如,通過NDA流程)是一個廣泛、漫長、昂貴和內在不確定的過程。我們不能向您保證我們的任何候選產品都會獲得上市批准。監管機構可能會出於多種原因推遲、限制或拒絕批准我們的候選產品,包括但不限於以下原因:
● | FDA或類似的監管機構可能會出於各種原因認為,從我們的臨牀前和臨牀試驗以及人為因素測試中收集的數據,或我們提交或參考以支持申請的數據,不足以支持對候選產品的批准; |
● | FDA或其他國家的類似監管機構可能最終得出結論,認為我們或我們第三方製造商的製造工藝或設施沒有充分證明符合cGMP,不足以支持候選產品的批准,或者我們候選產品的藥物CMC數據或設備生物兼容性數據否則不支持批准; |
● | 我們可能無法向FDA或其他國家的類似監管機構證明我們的候選產品對於其建議的適應症是安全有效的,或者其臨牀和其他益處大於其安全風險; |
● | FDA或其他國家類似監管機構的批准政策可能會發生變化,導致我們的數據不足以獲得批准。 |
即使我們獲得了上市批准,FDA或其他國家的類似監管機構也可能會批准我們的候選產品,但批准的適應症可能比我們要求批准的適應症更少或更有限,或者可能包括安全警告或其他限制,這可能會對我們候選產品的商業可行性產生負面影響。同樣,監管機構可能會根據昂貴的上市後臨牀試驗或其他研究的表現或進行昂貴的REMS來批准,這可能會顯著降低我們候選產品的商業成功或生存能力。我們也可能無法找到可接受的合作者來生產我們的藥品,如果獲得批准,以商業數量和可接受的價格生產,或者根本無法生產。
我們在招募病人蔘加臨牀試驗時可能會遇到困難。
如果我們不能找到並招募足夠數量的合格患者參與這些試驗,我們可能無法開始或完成我們產品候選的臨牀試驗。
患者登記可能受到以下因素的影響:
● |
● | 被調查的疾病的嚴重程度; |
● | 臨牀試驗方案的設計和方案的修改; |
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● | 患者羣體的大小和性質; |
● | 有關臨牀試驗的資格標準; |
● | 接受臨牀測試的候選產品的感知風險和益處,包括由我們的候選產品或類似產品或候選產品引起的不良副作用或不良事件的嚴重程度或盛行率,這是不可接受的; |
● | 關於正在進行臨牀測試的候選產品的現有安全性和有效性數據; |
● | 患者與臨牀試驗地點的距離; |
● | 相互競爭的療法和臨牀試驗的數量和性質;以及 |
● | 其他環境因素,如正在進行的新冠肺炎大流行或其他自然或不可預見的災害。 |
我們在候選產品的臨牀試驗中可能報告的任何負面結果也可能使我們很難或不可能在同一候選產品的其他臨牀試驗中招募和留住患者。
我們預計,如果我們像目前正在考慮的那樣,在兒科患者中啟動LIQ861的臨牀試驗,我們可能會遇到困難,因為患有這種疾病的兒科患者的數量有限。此外,我們知道一些治療PAH的療法正在開發中或已經上市,我們預計在我們的臨牀試驗中,可能會面臨來自這些研究藥物或已批准藥物的競爭,這可能會推遲我們計劃的臨牀試驗的登記。
計劃中的患者登記或保留的延遲或失敗可能會導致成本增加、計劃延遲或兩者兼而有之。由於這些延遲或失敗,我們可能無法按計劃或在我們預期的時間範圍內進行臨牀試驗,因此我們的業務和前景可能會受到實質性的不利影響。
FDA認為是組合產品的候選產品,如LIQ861,或者其他依賴於創新藥物輸送系統的候選產品,可能在產品開發和監管批准過程中面臨額外的挑戰、風險和拖延。
FDA已經表示,它認為由DPI交付的LIQ861是藥物-設備組合產品。因此,DPI作為我們最初NDA文件的一部分進行了評估,我們從FDA收到的CRL(如2020年11月25日宣佈的)確定了與設備生物兼容性相關的額外信息的需求。在評估使用特定給藥系統或裝置的產品時,FDA將評估該給藥系統的特性及其功能,以及藥物與給藥系統之間可能發生的不良相互作用,包括對藥物的安全性或有效性產生負面影響的可能性。對於組合產品,FDA的審查過程可能會更加複雜,並可能導致延誤,特別是在涉及新的給藥系統的情況下。我們依賴第三方設計和製造我們產品的輸送系統,包括LIQ861的DPI,在某些情況下,我們還有權參考他們向FDA或其他監管機構備案的數據。交付系統的質量或設計問題,或與這些第三方的商業糾紛,都可能延誤或阻礙我們候選產品的監管審批和商業化。
我們正在為我們目前的候選產品遵循FDA 505(B)(2)途徑。如果我們不能依靠505(B)(2)監管途徑為我們的候選產品在美國申請上市批准,那麼通過505(B)(1)NDA途徑尋求這些候選產品的批准將需要全面的安全性和有效性調查報告,而我們候選產品獲得營銷批准的過程可能會長得多,成本也更高。
我們目前專注於開發可以在美國的簡化監管路徑下獲得批准的藥物產品,例如505(B)(2)監管路徑,它允許在至少部分批准所需的信息來自不是由申請人或為申請人進行的研究且申請人沒有獲得參考權的情況下提交NDA。第505(B)(2)條,如果適用於我們的特定候選產品,將允許我們向FDA提交的保密協議部分依賴於公共領域或
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FDA之前關於已批准化合物的安全性和有效性的結論,這可能會通過潛在地減少我們獲得FDA批准所需生成的臨牀數據量來加快候選產品的開發計劃。我們計劃為我們當前的候選產品LIQ861採用此途徑,並已提交了505(B)(2)保密協議。即使FDA允許我們依賴505(B)(2)監管途徑,我們也不能向您保證這種上市批准將及時獲得,或者根本不能。
FDA可能會要求我們進行額外的臨牀試驗,以支持參考上市藥物的任何改變,這可能會很耗時,並會大大推遲我們獲得上市批准的時間。此外,正如業內其他公司的經驗一樣,我們的競爭對手可能會向FDA提交公民請願書,要求FDA批准我們的NDA,這可能會推遲甚至阻止FDA批准我們根據505(B)(2)監管途徑提交的任何NDA。如果FDA關於我們候選產品的決定或行動,或FDA對第505(B)(2)條更一般的解釋被成功挑戰,可能會導致延誤,甚至阻止FDA批准我們候選產品的505(B)(2)申請。即使我們能夠利用505(B)(2)調控途徑,通過該途徑批准的藥物可能會受到與任何其他藥物相同的批准後限制、條件和要求。
此外,我們可能面臨與我們根據505(B)(2)監管途徑提交的NDA相關的Hatch-Waxman訴訟,這可能會進一步推遲或阻止我們的候選產品獲得批准。製藥業競爭激烈,505(B)(2)NDA受到特殊要求的約束,這些要求旨在保護505(B)(2)NDA中提到的以前批准的藥物的發起人的專利權。如果申請人的505(B)(2)保密協議中引用的先前批准的藥物受到橙皮書中列出的專利的保護,則505(B)(2)申請人必須在提交保密協議後提出索賠,聲稱每項此類專利都是無效的、不可強制執行的或不會受到侵犯的。此後,專利持有人可以提起專利侵權訴訟,這將觸發505(B)(2)保密協議申請的強制性延遲30個月(或駁回訴訟或專利到期兩者中較短的一個)的批准。例如,LIQ861 NDA是根據505(B)(2)調控途徑提交的,Tyvaso作為參考上市藥物。根據哈奇-瓦克斯曼法案(Hatch-Waxman Act),由於聯合治療公司於2020年6月4日啟動了Hatch-Waxman訴訟,FDA在長達30個月的時間內自動被禁止批准LIQ861 NDA,除非法院早先做出對聯合治療公司不利的判決。獲得批准的產品(如聯合治療公司)的製造商向FDA提交公民請願書,要求推遲批准競爭對手的產品,或對其提出額外的批准要求,這種情況並不少見。如果成功,這樣的請願可能會大大推遲甚至阻止新產品的批准。然而,即使FDA最終拒絕了這樣的請願書,FDA在考慮和迴應請願書時也可能會大幅推遲批准。
如果FDA確定我們的候選產品(包括LIQ861)不符合505(B)(2)監管途徑,我們將需要重新考慮我們的計劃,並且可能無法以經濟高效的方式將我們的候選產品商業化,或者根本無法商業化。如果我們要通過505(B)(1)NDA途徑獲得批准,我們將面臨更廣泛的要求和風險,例如進行更多的臨牀試驗,提供更多的數據和信息,或者達到更多的上市批准標準。因此,為我們的候選產品獲得市場批准所需的時間和財政資源可能會大幅增加,並且可能會出現與我們的候選產品相關的進一步複雜和風險。此外,新的競爭產品可能會比我們的產品更快地進入市場,這可能會對我們的競爭地位、業務和前景產生實質性的不利影響。
我們可能無法持續開發候選產品管道,這可能會影響我們的業務和前景。
我們長期戰略的一個關鍵要素是利用我們的印刷技術,通過開發FDA批准的藥物產品的專有創新,不斷開發候選產品的流水線。如果我們不能識別我們可以利用我們的印刷技術開發專利創新的非專利藥物產品,或者以其他方式擴大我們的候選產品流水線,無論是通過許可的機會還是聯合開發的機會,並在我們預期的時間範圍內獲得此類候選產品的營銷批准,我們的業務和前景可能會受到實質性的不利影響。
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我們已經並可能在未來對我們的候選產品進行美國以外的臨牀試驗,FDA可能不會接受此類試驗的數據。
雖然美國食品和藥物管理局可以接受在美國境外進行的臨牀試驗的數據,以支持我們的候選產品的安全性和有效性主張,但如果不是根據IND進行的,這要受第21 C.F.R.§312.120中規定的某些條件的約束。例如,為了讓FDA接受這類外國臨牀試驗的數據,研究必須按照良好臨牀實踐(GCP)進行,包括由獨立的倫理委員會審查和批准,並獲得臨牀試驗受試者的知情同意。FDA還必須能夠通過現場檢查來驗證研究數據,如果該機構認為有必要的話。此外,為支持FDA申請而提交的外國臨牀數據應適用於美國人口和美國醫療實踐。其他可能影響接受外國臨牀數據的因素包括美國和外國之間的臨牀條件、研究人羣或監管要求的差異。
與我們對第三方的依賴有關的風險
我們依賴第三方提供臨牀和商業用品,包括LIQ861的活性成分、設備、封裝和包裝的單一供應商。
我們依賴第三方供應商提供臨牀和商業生產LIQ861所需的材料和組件,包括我們候選產品中使用的活性藥物成分。這些供應可能並非總是以我們要求的標準或我們可以接受的條款提供給我們,或者根本無法獲得,並且我們可能無法及時找到替代供應商,或者根本無法找到替代供應商。如果我們無法獲得必要的臨牀或商業供應,我們的生產運營和臨牀試驗以及我們合作者的臨牀試驗可能會延遲或中斷,我們的業務和前景可能會因此受到實質性和不利的影響。
例如,我們目前依賴一家獨家供應商供應曲普替尼,這是LIQ861的活性藥物成分,該公司從韓國的一家制造商那裏採購曲普替尼,我們與該製造商簽訂了長期供應協議。如果我們的供應商無法按我們要求的數量向我們供應曲前列,或根本不能供應,或以其他方式拖欠對我們的供應義務,或者如果供應商終止與我們的關係,我們可能無法以可接受的條件、及時或根本不能從其他供應商獲得替代的曲前列。我們還依賴一家獨家供應商提供封裝和包裝服務,我們與該供應商簽訂了長期合同。此外,LIQ861由位於意大利的Plattiape製造,使用RS00 Model 8 DPI進行管理。我們根據採購訂單購買RS00 Model 8 DPI供貨,並且與Plattiape沒有長期合同。如果我們的Treprostinil供應長期中斷,封裝和包裝服務或RS00 Model 8 DPI或LIQ861的生產和供應可能會受到不利影響,我們開發和商業化LIQ861的能力以及商業化時間表可能會受到不利影響。
此外,2019年12月,據報道,一種新的新冠肺炎(冠狀病毒)株在中國武漢出現,並截至本10-Q表格季度報告日期繼續成為全球大流行。冠狀病毒的全面影響尚不清楚,而且還在繼續快速演變。我們的供應商Treprostinil的來源國韓國和Plattiape總部所在的意大利都爆發了這種疾病,就意大利而言,這導致了整個國家的封鎖。冠狀病毒對我們為產品和候選產品的開發和商業化獲得足夠供應的能力的影響程度,將取決於冠狀病毒傳播的嚴重程度、地點和持續時間,以及為遏制冠狀病毒或治療其影響而採取的行動。
如果我們不能以可接受的條件與其他製藥公司建立或保持許可和合作安排,或者根本不能,我們可能無法使用我們的打印技術開發和商業化更多的候選產品。
我們已與製藥公司合作,並可考慮與其他公司合作,透過發牌和聯合產品開發安排,擴大我們的印刷技術的應用範圍。在……裏面
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此外,如果我們能夠獲得監管機構對我們候選產品的營銷批准,我們可能會與合作伙伴建立戰略關係,將此類產品商業化。
協作和許可安排是複雜且耗時的談判、記錄、實施和維護。如果我們選擇這樣的安排,我們建立合作或其他替代安排的努力可能不會成功。此外,我們可能達成的任何合作或其他安排的條款可能對我們不利,或可能限制我們與第三方進行進一步合作或其他安排的能力。例如,合作協議可能包含排他性安排,這限制了我們與其他製藥公司合作擴大我們打印技術的應用的能力,就像我們與葛蘭素史克的合作協議一樣。
如果我們無法建立許可和合作安排,或者我們簽訂的此類協議的條款對我們不利,或者限制了我們與其他製藥公司合作的能力,如果獲得批准,我們可能無法擴大我們的打印技術的應用或將我們的產品商業化,我們的業務和前景可能會受到實質性和不利的影響。
我們的協作和許可安排可能不會成功。
我們的協作和許可安排,以及我們未來可能達成的任何協作和許可安排,都可能不會成功。我們的協作和許可安排的成功將在很大程度上取決於我們的合作者的努力和活動,而這些都不在我們的控制範圍之內。在我們的合作和許可安排過程中,我們可能會面臨許多風險,包括但不限於以下風險:
● | 我們的合作者在決定他們將貢獻的努力和資源方面可能有很大的自由裁量權; |
● | 我們的合作者可能會推遲臨牀試驗,為臨牀試驗計劃提供資金不足,停止臨牀試驗,放棄候選產品,重複或進行新的臨牀試驗,或要求新的候選產品配方進行臨牀測試。例如,2018年7月,葛蘭素史克通知我們,它決定在完成相關的第一階段臨牀試驗後,停止在COPD(GSK ICO協議的一部分)中開發針對病毒加重的吸入性抗病毒藥物,我們不相信葛蘭素史克目前正在我們的合作下推進任何計劃; |
● | 我們的合作者可以獨立或與其他人合作,開發與我們的候選產品直接或間接競爭的產品; |
● | 我們可能會將限制我們與他人合作的獨家權限授予我們的合作者。例如,根據我們與葛蘭素史克的合作,我們目前在與第三方合作開發基於我們的打印技術的吸入療法方面受到一定的限制; |
● | 我們的合作者可能無法正確維護或捍衞我們的知識產權,或可能以某種方式使用我們的知識產權或專有信息,從而導致實際或威脅的訴訟,從而危及我們的知識產權或專有信息或使我們承擔潛在責任; |
● | 我們與我們的合作者之間可能會發生糾紛,這可能會導致我們的研究、開發或商業化活動的延遲或終止; |
● | 我們的合作和許可安排可能會終止,如果終止,可能會導致我們需要額外的資金來進行進一步的藥物產品開發或商業化。例如,我們與G&W實驗室,Inc.的開發和許可協議於2018年4月相互終止,我們目前正在尋求終止或修改與GSK的合作; |
● | 我們的合作者可能擁有或共同擁有我們與他們的合作和許可安排產生的某些知識產權,這可能會限制我們開發或商業化該等知識產權的能力;以及 |
● | 我們的協作者可能會改變其業務的戰略方向,或者可能會發生控制權或管理層的變更,這可能會影響我們與他們的協作安排的成功。 |
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與我們的知識產權有關的風險
我們可能會受到第三方的索賠,稱我們的產品侵犯了他們的知識產權。
過去,製藥業經歷了快速的技術變革和淘汰,我們的競爭對手有強烈的動機阻止或推遲任何新藥產品或相關技術的推出,其中包括建立其藥物產品或技術的知識產權,並針對潛在的新進入市場的公司積極執行這些權利。我們預計,隨着競爭對手和藥品數量的增加,我們和其他行業參與者將越來越多地受到侵權索賠的影響。
我們的商業成功在很大程度上取決於我們在不侵犯第三方專利或其他專有權的情況下開發、製造、營銷和銷售我們的藥物產品或候選產品的能力。包括我們在內的行業參與者並不總是清楚一項專利的範圍是什麼。由於我們的行業中有大量的專利正在發行和申請,存在第三方聲稱我們的產品或技術侵犯了他們的知識產權的風險。
對我們提出的侵犯知識產權的索賠,無論是否有正當理由,而且通常不能投保,都可能導致耗時和昂貴的訴訟,分散我們管理層對我們核心業務的注意力,並減少可用於我們的藥品產品開發、製造和營銷活動的資源,因此無論結果如何,都會對我們的業務和前景產生實質性的不利影響。此外,這樣的訴訟程序可能會使我們的專利面臨被宣佈無效或狹義解釋的風險,我們的專利申請可能面臨不被髮布的風險。我們也可能不會在我們發起的任何訴訟中獲勝,所判給的損害賠償或其他補救措施(如果有的話)可能沒有商業意義。訴訟或其他法律程序的發起和繼續所帶來的不明朗因素,也可能對我們在市場上的競爭能力產生重大和不利的影響。對我們提出索賠的第三方可以獲得針對我們的禁令或其他公平救濟,這可能會阻止我們進一步開發或商業化我們的候選產品。
特別是,根據《哈奇-瓦克斯曼法案》(Hatch-Waxman Act),被保密協議申請人引用的橙書上所列專利的所有人,在收到保密協議申請人關於第四段認證的通知後,可以對保密協議申請人提起專利侵權訴訟。2020年6月4日,聯合治療公司向美國特拉華州地區法院提出申訴(案件編號1:20-cv-00755-una),聲稱對橙書列出的Tyvaso專利提出了專利挑戰,從而觸發了LIQ861的保密協議最終批准後自動暫停30個月的監管。由於聯合治療公司的專利挑戰,FDA被禁止批准LIQ861的NDA,直到30個月的有效期到期(目前為2022年10月)、橙書上市專利到期、訴訟和解或侵權訴訟中對我們作為NDA申請人有利的裁決中最早發生的一次。因此,在我們能夠將LIQ861商業化(如果有的話)之前,我們可能會受到很大的延誤,並招致大量的訴訟費用。
如果針對我們的侵權索賠成功,包括響應第四款認證而提出的侵權索賠,我們可能被要求支付損害賠償金,停止我們的藥品或候選產品的開發或商業化,重新設計或重新開發我們的藥品或候選產品,或者簽訂特許權使用費或許可協議,其中任何一項都可能對我們的業務、財務狀況和運營結果產生重大不利影響。任何重新設計或重新開發我們產品的努力都將需要額外的資金和時間來花費,而且最終可能不會成功。
未來可能會對我們提出侵權索賠,鑑於知識產權訴訟涉及的複雜技術問題和固有不確定性,我們不能向您保證我們會在隨後的任何訴訟中獲勝。我們的競爭對手可能比我們擁有更多的資源,也可能比我們更有效地承受這類訴訟的費用。
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我們的商業成功在很大程度上取決於我們保護知識產權的能力。
我們在商業上的成功在很大程度上取決於我們在美國和其他地方就我們的候選產品和印刷技術獲得和保持專利保護和商業祕密保護的能力。如果我們不能充分保護我們的知識產權,我們的競爭對手可能會侵蝕、否定或搶佔我們可能擁有的任何競爭優勢。為了保護我們的競爭地位,我們已經並將繼續在美國和其他地方就我們的候選產品和印刷技術申請專利。確定可專利標的和提交專利申請的過程既昂貴又耗時。我們不能向您保證,我們將能夠以合理的費用、及時或根本不提交必要或可取的專利申請。此外,由於某些專利申請在專利頒發之前是保密的,第三方可能已經就我們未決的專利申請所涵蓋的主題提交了專利申請,而我們並不知道這些申請,而且我們的專利申請可能沒有優先於其他公司的專利申請。此外,我們不能向您保證,我們正在處理的專利申請將導致獲得專利。一旦發佈,世界各地的所有專利申請和出版物,包括我們自己的專利申請,都將成為我們新專利申請的優先技術,並可能阻止獲得專利或幹擾可能獲得的專利保護範圍。不同司法管轄區的專利局用來授予專利的標準並不總是可預測的或統一的,可能會不時改變。
即使我們已經或能夠為我們的候選產品或印刷技術獲得專利保護,如果此類專利保護的範圍不夠廣泛,我們也可能無法依靠此類專利保護來阻止第三方開發或商業化可能抄襲我們的候選產品或技術的產品或技術。製藥行業專利的可執行性涉及複雜的法律和科學問題,可能是不確定的。因此,我們不能向您保證第三方不會成功挑戰我們專利的有效性、可執行性或範圍。對我們專利的成功挑戰可能會導致我們的藥物產品的仿製藥在我們的專利到期之前推出,或者以其他方式限制我們阻止其他公司使用或商業化類似或相同的產品和技術的能力。對我們專利的成功挑戰還可能縮短我們藥物產品或技術的專利保護期。此外,我們不能向您保證,我們將能夠檢測到未經授權的使用或採取適當、充分和及時的行動來執行我們的知識產權。如果我們不能充分保護我們的知識產權,我們的業務、競爭地位和前景可能會受到重大和不利的影響。
即使我們的專利或專利申請沒有受到挑戰,它們也可能不能充分保護我們的知識產權或阻止第三方圍繞我們的專利或其他知識產權進行設計。如果我們提交或可能提交的專利申請不能導致專利被授予,或者如果我們的任何專利申請的範圍受到挑戰,我們在開發候選產品時可能會面臨困難,公司可能會被勸阻與我們合作,我們將候選產品商業化的能力可能會受到實質性和不利的影響。我們無法預測我們的哪些專利申請將導致專利,也無法向您保證我們的任何專利都不會被發現無效、不可強制執行或受到第三方的挑戰。其他公司的專利可能會阻止採用我們技術的候選產品商業化。此外,考慮到新產品候選產品的開發、臨牀測試和監管審查所需的時間,保護我們候選產品的任何專利可能會在這些候選產品獲得商業化批准之前或之後不久到期。
此外,專利的頒發對於專利標的的發明性、範圍、有效性或可執行性並不是決定性的。我們不能向您保證,與我們的專利和專利申請相關的所有潛在相關的現有技術,即一項發明已為人所知的任何證據,都已被找到。如果存在這樣的現有技術,可以用來使專利無效或者可以阻止專利的頒發。
此外,我們、我們的合作者或我們的被許可人在獲得專利保護之前,可能無法識別在開發和商業化活動過程中作出的發明的可專利方面,否則就太晚了。因此,我們可能會錯失尋求專利保護或加強專利地位的潛在機會。
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如果我們不能保護我們的商業祕密,我們的印刷技術和候選產品的價值可能會受到負面影響,這將對我們的競爭地位和前景產生實質性的不利影響。
除了專利保護外,我們還依賴商業祕密保護來保護我們知識產權的某些方面。雖然我們要求有權接觸我們任何部分商業祕密的各方(如我們的員工、顧問、顧問、CRO、CMO、合作者和其他第三方)與我們簽訂保密和保密協議,但我們不能向您保證,這些各方不會違反其合同義務披露我們的專有信息(包括我們的商業祕密)。強制執行一方非法披露或挪用商業祕密的指控是困難、昂貴和耗時的,我們這樣做可能不會成功。如果我們採取的保護商業祕密的措施被判決法院認為不充分,我們可能無法就挪用我們商業祕密的一方獲得足夠的追索權。
商業祕密可能很難保護,因為隨着時間的推移,它們可能會被我們的競爭對手獨立發現,或者以其他方式被知道,儘管我們對商業祕密進行了保護。如果我們的任何商業祕密是由我們的競爭對手合法獲取或獨立開發的,我們將無權阻止這些競爭對手或他們向其傳達此類技術或信息的人利用該技術或信息與我們競爭。這些競爭對手可能試圖複製我們從我們的開發努力中獲得的部分或全部競爭優勢,故意侵犯我們的知識產權,圍繞我們受保護的技術進行設計,或者開發他們自己的不屬於我們知識產權的有競爭力的技術。
如果我們的商業祕密被泄露給我們的競爭對手或由我們的競爭對手獨立開發,我們的競爭對手可能會利用我們的印刷技術來開發與之競爭的候選產品,我們印刷技術和候選產品的價值可能會受到負面影響。這將對我們的競爭地位和前景產生重大和不利的影響。
我們依賴於第三方擁有的知識產權許可。
我們已經並可能在未來與第三方簽訂許可協議,以許可在我們的研究、開發和商業化活動中使用他們的技術的權利。許可協議一般會對我們施加各種盡職調查、里程碑付款、特許權使用費、保險和其他義務,如果我們不遵守這些義務,我們的許可人可能有權終止這些許可協議。終止這些許可協議或減少或取消我們的許可權利或我們許可權利的排他性可能會對我們開發和商業化候選產品的能力等產生不利影響。我們不能向您保證,我們能夠以商業上可接受的條款談判新的或恢復的許可證,或者根本不能。
此外,根據北卡羅來納大學的許可,我們還向北卡羅來納大學授予了我們的打印技術的某些專利權。根據北卡羅來納大學的許可證,如果我們嚴重違反協議並未能在規定的時間內糾正此類違規行為,北卡羅來納大學有權終止我們的許可證。如果UNC終止我們的許可,而我們擁有依賴該許可的產品,它可能會對我們提出索賠,如果成功,我們可能需要通過支付版税來賠償UNC未經授權使用其專利權。
此外,根據我們許可專利權的協議,我們可能無法控制專利的起訴或維護,因此我們可能無法控制提出哪些權利要求或論據,也可能無法從這些專利權獲得、維護或成功實施必要或可取的專利保護。我們對我們許可的某些專利的專利起訴和維護沒有主要控制權,因此不能向您保證這些專利和申請將以符合我們業務最佳利益的方式進行起訴或維護。我們也不能向您保證,我們的許可人的專利起訴和維護活動(如果有)將按照適用的法律和法規進行,或將產生有效和可強制執行的專利。
根據我們與第三方達成的一些許可協議的條款,我們的一些第三方許可人在某些情況下有權但沒有義務控制我們許可專利的執行或對任何聲稱這些專利無效的索賠進行抗辯。即使我們被允許進行這樣的執法或辯護,
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我們需要我們的許可方的合作,我們不能向您保證我們會以商業上可接受的條款,或者根本不會得到這樣的合作。我們也不能向您保證,我們的許可人將分配足夠的資源或優先考慮他們或我們對這些專利的執行或對這些主張的辯護,以保護我們在被許可專利中的利益。如果我們不能獲得專利保護,或針對第三方強制執行現有或未來的專利,我們的競爭地位、業務和前景可能會受到實質性的不利影響。
此外,知識產權許可可能並不總是以商業上可接受的條款提供給我們,或者根本不提供。如果我們所依賴的許可證不能以商業上可接受的條款提供給我們,或者根本無法獲得,我們將打印技術或候選產品商業化的能力以及我們的業務和前景可能會受到實質性的不利影響。
我們可能無法在世界各地強制執行我們的知識產權。
在世界各地對我們的印刷技術和我們的候選產品申請、起訴、強制執行和保護專利的費用可能高得令人望而卻步,而且在財務或商業上可能是不可行的。在我們沒有獲得專利保護的國家,我們的競爭對手可能能夠利用我們的專有技術來開發與之競爭的候選產品。
此外,非美國司法管轄區的法律制度對知識產權的保護程度或方式可能不及美國法律,我們在這些司法管轄區執行知識產權可能面臨重大困難。某些發展中國家的法律制度可能不利於專利和其他知識產權的執行。因此,我們可能會面臨困難,以阻止侵犯或挪用我們的專利或其他知識產權在這些國家。
我們需要保護我們的商標、商號和服務商標權,以防止競爭對手利用我們的知名度。
我們相信,保護我們的商標、商號和服務標記權,如Liquidia、Liquidia徽標和印刷,是產品認知度、保護我們的品牌、維持商譽以及保持或增加市場份額的重要因素。我們可能會花費大量成本和精力來嘗試註冊新的商標、商號和服務標記,並維護和執行我們的商標、商號和服務標記權。如果我們不能充分保護我們在商標、商號和服務標誌上的權利不受侵犯,我們在這些商標上形成的任何名稱認知度都可能丟失或受損。
第三方可能會聲稱,如果獲得批准,銷售或促銷我們的產品可能會侵犯他人的商標、商號和服務標記權。在醫藥產品的銷售和營銷中,商標、商號和服務商標侵權問題時有發生。如果我們捲入任何有關我們的商標、商號和服務商標權的糾紛,無論我們是否勝訴,我們都可能被要求進行昂貴、分散注意力和耗時的訴訟,這可能會損害我們的業務。如果我們使用的商標、商號和服務標誌被發現侵犯了另一家公司的商標、商號或服務標誌,我們可能會承擔損害賠償責任,並被迫停止使用這些商標、商號或服務標誌,因此,我們可能會失去在這些商標、商號或服務標誌中發展起來的所有名稱認知度。
與我們的候選產品製造相關的風險
我們的候選產品是基於我們的專有、新穎的技術、印刷技術,該技術尚未用於生產任何先前已獲得FDA批准的產品,因此很難預測開發時間和成本以及隨後獲得監管部門批准的時間和成本。
我們未來的成功有賴於我們新型打印技術和基於該技術的產品(包括LIQ861)的成功開發。據我們所知,沒有任何監管機構批准使用我們的打印技術製造的藥物上市或商業化。我們可能永遠不會批准任何使用我們的打印技術的候選產品上市和商業化。
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我們的業務集中在北卡羅來納州的莫里斯維爾,由於自然災害或其他不可預見的事件而影響我們或我們的供應商的中斷可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。
我們目前的大部分業務都集中在北卡羅來納州的莫里斯維爾。火災、洪水、颶風、地震或其他災難或不可預見的事件對我們的設施造成重大破壞,可能會嚴重擾亂或減少我們的運營,或要求我們停止運營。在設施嚴重受損的情況下,將資源從一個設施轉移到另一個設施或維修或更換我們的設施將是困難、昂貴和耗時的。此外,我們的保險可能不足以覆蓋我們所有的損失,並且可能不會繼續以可接受的條款向我們提供保險,或者根本不能。此外,如果我們的一個供應商遇到類似的災難或不可預見的事件,我們可能會在獲得供貨方面面臨重大延誤,或者需要從其他供應商採購供貨,並可能因此而產生大量成本。由我們或我們的供應商經歷的任何重大未投保損失、長期或反覆的運營中斷或無法運營,都可能對我們的業務、財務狀況和運營結果產生實質性的不利影響。
與我們員工相關的風險
我們依賴技術工人,如果我們失去包括高級管理人員在內的技術人員的服務,或者無法吸引新的技術人員,我們的業務和前景可能會受到不利影響。
我們繼續經營和管理未來潛在增長的能力取決於我們長期聘用和留住包括高級管理層在內的適當技能和合格員工的能力。由於我們工作的專業性,適合的人選有限。我們與其他生物技術和製藥公司、教育和研究機構以及政府實體等競爭研究、技術、臨牀以及銷售和營銷人員。此外,為了有效地管理我們未來的潛在增長,我們需要改善我們的財務控制和系統,並在必要時招聘銷售、市場營銷、管理和財務人員。失去銷售團隊成員的服務可能會嚴重損害我們成功實施業務戰略的能力。如果我們不能吸引和留住技術人才,特別是我們的首席執行官Damian DeGoa,我們的業務和前景可能會受到實質性的不利影響。
與我們普通股相關的風險
未來在公開市場上出售我們的普通股或可轉換為我們普通股的證券可能會導致我們的股票價格下跌。
我們的股票價格可能會下跌,因為我們出售了大量普通股,或者人們認為這些出售可能會發生。這些出售,或者這些出售可能發生的可能性,也可能使我們在未來以我們認為合適的價格出售股權證券變得更加困難。
2021年4月13日,該公司以私募方式出售了8,626,037股公司普通股。
該等普通股的購買者已同意在交易結束後的6個月內不提供、出售、轉讓或以其他方式處置任何該等股份。最近6個月的禁售期結束了,允許這些股票在公開市場上自由出售,這可能會導致我們的股票價格下跌。
合併交易完成後,我們向RareGen的前成員發行了總計555萬股我們的普通股。此外,我們的616,666股普通股,在合併協議中被稱為“扣留股”,將被扣留,以履行前RareGen成員潛在的賠償義務。此外,如果Liquidia PAH在2021年實現至少3290萬美元的淨銷售額(按Sandoz淨銷售額計算),我們可能在2022年發行最多2,708,333股我們的普通股,這在合併協議中被稱為“淨銷售溢價股份”,發行的淨銷售額溢價股票的數量取決於2021年淨銷售額的實際金額。在合併交易結束日向前RareGen成員發行的股票受到6個月的禁售期,禁售期於2021年5月18日到期。在發生以下情況的情況下
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解禁股票或發行淨賣出套現股票,這些股票不會有鎖定限制,可能會在公開市場上自由出售,這可能會導致我們的股票價格下跌。
截至2021年10月15日,我們的普通股有51,977,992股已發行,其中40,705,936股普通股,或我們截至2021年10月15日的已發行股票的78.3%,可以根據修訂後的1933年證券法或證券法自由交易,不受限制或進一步註冊,除非由我們的“關聯公司”持有,該詞在證券法第144條中定義(“第144條”)。由於證券法的規定,截至2021年10月15日,我們的股東持有的剩餘11,272,056股股票的轉售目前是被禁止或以其他方式限制的。根據我們的股權激勵計劃或根據這些計劃授予的未來獎勵,在適用的歸屬時間表、任何適用的市場僵局和鎖定協議以及證券法第144條和第701條的規定允許的範圍內,根據我們的股權激勵計劃或根據這些計劃授予的未來獎勵,發行的股票將可在公開市場出售。
截至2021年10月15日,持有我們截至2021年10月15日流通股的10,513,974股(20.2%)的持有者有權在一定條件下要求我們提交關於出售他們股票的登記聲明,或將他們的股票包括在我們可能為自己或其他股東提交的登記聲明中。我們還登記了根據我們的股權補償計劃可能發行的所有普通股的要約和出售,包括員工股票購買計劃。一旦我們為註冊權持有人登記了股票的要約和出售,這些股票就可以在發行或轉售(視情況而定)時在公開市場上自由出售,但必須遵守鎖定協議(如果有的話)。
我們預計我們普通股的市場價格可能會波動,您可能會損失全部或部分投資。
製藥和生物技術公司證券的交易價格一直波動很大。因此,我們普通股的交易價格可能波動很大,可能會受到各種因素的影響而大幅波動,其中一些因素是我們無法控制的。我們普通股的市場價格可能受到許多因素的影響,包括:
● | LIQ861或我們可能開發的任何候選產品或我們的競爭對手的任何臨牀試驗結果; |
● | 根據推廣協議我們擁有商業權利的Sandoz的仿製藥Remodlin的成功; |
● | 成都成功推出RG藥盒,市場接受RG藥盒用於皮下注射曲普替尼; |
● | 我們的現金資源; |
● | 有競爭力的產品或技術的成功; |
● | FDA或同等的外國監管機構可能批准我們開發的任何候選產品上市,或任何未能獲得此類批准的情況; |
● | 我們參與重大訴訟,包括股東或專利訴訟,包括各方間審查訴訟程序以及與發起人公司或其他可能持有專利的公司(包括聯合治療公司)提起的哈奇-瓦克斯曼(Hatch-Waxman)訴訟; |
● | 美國和其他國家的法規或法律發展; |
● | 我們努力將我們可能開發的任何候選產品商業化的結果; |
● | 與專利或其他專有權利有關的發展或爭議; |
● | 關鍵人員的招聘或者離職; |
● | 與我們的任何候選產品或臨牀開發計劃相關的費用水平; |
● | 我們努力發現、開發、獲取或許可其他候選產品或產品的結果; |
● | 關於財務業績、發展時間表或證券分析師建議的估計的實際或預期變化; |
● | 我們的財務業績或那些被認為與我們相似的公司的財務業績變化; |
● | 改變醫療保健支付制度的結構; |
● | 製藥和生物技術行業的市場狀況以及發佈新的或變更的證券分析師報告或建議; |
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● | 一般經濟、工業和市場狀況;以及 |
● | 本“風險因素”部分描述的其他因素。 |
整體股票市場,特別是我們這類製藥公司證券的市場價格,不時會出現波動,而這些波動往往與相關公司的經營表現無關。這些廣泛的市場和行業波動可能會對我們普通股的市場價格產生不利影響,無論我們的經營業績如何。許多製藥公司的股價波動與這些公司的經營業績無關或不成比例。在最近的幾種情況下,當一隻股票的市場價格一直在波動時,該股票的持有者已經對發行該股票的公司提起了證券集體訴訟。如果我們的任何股東對我們提起訴訟,訴訟的辯護和處置可能代價高昂,分散我們管理層的時間和注意力,並損害我們的經營業績。
我們的主要股東和管理層擁有我們相當大比例的股票,並將能夠對股東批准的事項施加重大影響。
截至2021年10月15日,我們的高管、董事和主要股東以及他們各自的附屬公司實益擁有我們36.2%的股本。因此,我們的高管、董事和主要股東在確定董事會組成以及就所有需要股東批准的事項(包括合併和其他業務合併)進行投票方面具有重大影響力,並將繼續對我們的運營產生重大影響。這種所有權集中可能會延遲或阻止我們控制權的變更,或以其他方式阻止潛在收購者試圖獲得我們的控制權,因為您可能認為,作為我們的股東之一,這符合您的最佳利益。這反過來可能對我們的股票價格產生實質性的不利影響,並可能阻止我們的股東試圖更換或罷免董事會或管理層。
作為一家上市公司,我們有義務建立和保持對財務報告的適當和有效的內部控制,如果做不到這一點,可能會對投資者對我們的信心產生不利影響,從而影響我們股票的交易價格。我們對財務報告內部控制(ICFR)有效性的評估結果表明,截至2021年9月30日,我們存在多個重大弱點,尚未完全彌補。
對財務報告的有效內部控制對於我們提供可靠的財務報告是必要的,並與適當的披露控制和程序一起旨在防止欺詐。任何未能實施要求的新的或改進的控制措施,或在實施過程中遇到的困難,都可能導致我們無法履行我們的報告義務。較差的內部控制也可能導致投資者對我們報告的財務信息失去信心,這可能會對我們普通股的交易價格產生負面影響。此外,我們未來根據修訂後的2002年薩班斯-奧克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)第404條進行的任何測試,或我們獨立註冊會計師事務所隨後進行的測試,都可能揭示我們對財務報告的內部控制的缺陷,這些缺陷被認為是實質性的弱點,或者可能需要對我們的合併財務報表進行前瞻性或追溯性的改變,或者發現其他需要進一步關注或改進的領域。
根據2002年薩班斯·奧克斯利法案(Sarbanes Oxley Act)的要求,從截至2019年12月31日的財年開始,我們必須提交一份管理層報告,其中包括我們ICFR的有效性。在評估我們ICFR的有效性時,我們的管理層發現了截至2019年12月31日和2020年12月31日存在的重大弱點,這些弱點截至2021年9月30日尚未完全補救。有關更多信息,請參見第4項:控制和程序。
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我們是“新興的成長型公司,”根據就業法案的定義,由於適用於新興成長型公司的披露和治理要求降低,我們的普通股對投資者的吸引力可能會降低。
根據就業法案的定義,我們是一家“新興成長型公司”,我們利用適用於其他非“新興成長型公司”的上市公司的各種報告要求的某些豁免,包括但不限於,不需要遵守薩班斯-奧克斯利法案第404條的審計師認證要求,減少我們定期報告和委託書中關於高管薪酬的披露義務,以及免除對高管薪酬進行非約束性諮詢投票的要求,以及免除股東批准之前沒有的任何黃金降落傘付款的要求。我們無法預測投資者是否會因為我們依賴這些豁免而發現我們的普通股吸引力下降。如果一些投資者因此發現我們的普通股吸引力下降,我們的普通股交易市場可能會變得不那麼活躍,我們的股價可能會更加波動。我們將利用這些報告豁免,直到我們不再是一家“新興成長型公司”。我們將一直是一家“新興成長型公司”,直到(I)本財年總收入達到10.7億美元或以上的財年最後一天,(Ii)2023年的最後一天,(Iii)我們在過去三年中發行了超過10億美元的不可轉換債券,或(Iv)根據美國證券交易委員會規則,我們被認定為大型加速申報公司之日。
根據我們的章程文件和特拉華州法律,反收購條款可能會使收購我們變得困難,限制我們的股東更換或撤換我們目前管理層的嘗試,並對我們的股價產生不利影響。
我們的公司註冊證書和章程的規定可能會延遲或阻止涉及我們控制權或管理層實際或潛在變化的交易,包括股東可能因其股票獲得溢價的交易,或者我們的股東可能認為符合其最佳利益的交易。因此,這些規定可能會對我們的股票價格產生不利影響。除其他事項外,公司註冊證書和章程:
● |
● | 允許董事會發行最多1000萬股優先股,以及他們可能指定的任何權利、優惠和特權; |
● | 規定只有經本公司董事會決議方可更改授權董事人數; |
● | 規定除法律另有規定外,所有空缺,包括新設的董事職位,均可由當時在任的董事以過半數的贊成票填補,即使不足法定人數; |
● | 要求我們的股東採取的任何行動必須在正式召開的股東年會或特別會議上進行,不得經書面同意; |
● | 創建一個交錯的董事會,這樣我們董事會的所有成員都不是一次選舉產生的; |
● | 允許發行我們股本的授權但未發行的股票,而不需要我們的股東進一步投票或採取任何行動;以及 |
● | 建立提名進入董事會或提出可以在股東大會上採取行動的事項的提前通知要求。 |
此外,由於我們是在特拉華州註冊成立的,我們受特拉華州一般公司法(“DGCL”)第203條的規定管轄,該條款一般禁止特拉華州公司在股東獲得我們15%的股權之日起三年內與持有我們已發行股票超過15%的任何股東進行廣泛的業務合併。
董事會在任何時候選擇的我們的授權優先股的條款可能會減少可供分配給我們普通股持有人的收益和資產金額,或者對我們普通股持有人的權利和權力(包括投票權)產生不利影響,而不需要股東進一步投票或採取任何行動。因此,我們普通股持有者的權利將受到我們未來可能發行的任何優先股持有者的權利的影響,並可能受到不利影響,這可能會降低我們普通股的市場價格。
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我們的公司註冊證書或章程或特拉華州公司法中任何具有延遲或阻止控制權變更的條款都可能限制我們的股東獲得普通股溢價的機會,還可能影響投資者願意為我們的普通股支付的價格。
我們的公司證書指定特拉華州衡平法院為我們股東可能發起的某些類型的訴訟和訴訟的唯一和獨家論壇,這可能會限制我們的股東。’有能力就與我們或我們的董事、高級管理人員或其他員工之間的糾紛獲得有利的司法裁決。
我們的公司註冊證書規定,在法律允許的最大範圍內,特拉華州衡平法院將是以下方面的唯一和專屬法庭:(I)代表我們提起的任何派生訴訟或法律程序;(Ii)任何聲稱違反我們任何董事或高級管理人員對我們或我們股東的受信責任的訴訟;(Iii)根據DGCL、我們的公司註冊證書或我們的章程的任何規定向我們提出索賠的任何訴訟;或(D)任何訴訟主張。提供也就是説,這一規定不適用於為執行證券法或交易法產生的義務或責任而提起的訴訟。此外,我們的章程指定美國聯邦地區法院為解決根據證券法提出的訴訟理由的任何投訴的獨家論壇。任何購買或以其他方式獲得本公司股本股份權益的個人或實體均被視為已收到上述規定的通知並同意上述規定。這種法院條款的選擇可能會限制股東在司法法院提出其認為更有利於與我們或我們的董事或高級管理人員發生糾紛的索賠的能力,這可能會阻止針對我們和我們的董事或高級管理人員的此類訴訟。或者,如果法院發現這一選擇的法院條款不適用於一種或多種特定類型的訴訟或訴訟程序,或者不能強制執行,我們可能會在其他司法管轄區產生與解決此類問題相關的額外費用,這可能會對我們的業務、財務狀況、前景或運營結果產生不利影響。
由於我們預計在可預見的將來不會對我們的普通股支付任何現金股息,因此資本增值(如果有的話)將是您唯一的收益來源。
我們從未宣佈或支付過股權證券的現金股息。我們目前打算保留我們未來的所有收益(如果有的話),為我們業務的增長和發展提供資金。此外,我們與SVB現有的LSA條款禁止我們支付股息,未來任何債務協議的條款也可能阻止我們支付股息。因此,在可預見的未來,我們股權證券的資本增值(如果有的話)可能是您唯一的收益來源。
我們長期合同收購成本和無形資產(包括商譽)的減值可能會對我們的經營業績產生重大的非現金不利影響。
在我們收購RareGen的會計方面,我們記錄了大量的合同收購成本、無形資產和商譽。根據公認會計原則,我們必須至少每年評估一次,並可能更頻繁地評估商譽的價值是否受到了損害。合同收購成本和攤銷無形資產將在出現減值指標時進行減值評估。商譽的估值取決於多種因素,公司業務的成功,包括我們獲得監管機構對LIQ861的批准的能力,全球市場和經濟狀況,收益增長和預期現金流。減值可能是由公司無法控制的因素造成的,例如FDA的行動、不斷增加的競爭定價壓力和各種其他因素。重大和意想不到的變化,或者我們無法獲得或維持我們候選產品(包括LIQ861的NDA)的監管批准,可能需要在未來一段時間內支付非現金減值費用,這可能會嚴重影響公司在該費用期間的運營業績。
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一般風險因素
與我們候選產品商業化相關的一般風險
我們的業務和運營可能會受到不斷演變和持續的新冠肺炎全球大流行的不利影響。
我們的業務和運營可能會受到最近正在演變的新冠肺炎病毒的負面影響,這種病毒被世界衞生組織宣佈為全球大流行。新冠肺炎大流行已導致旅行和其他限制,以減少疾病的傳播,包括美國各州和地方的命令,其中包括指示個人在其居住地避難,指示企業和政府機構停止在實物地點的非必要行動,禁止某些非必要的集會和活動,並下令停止非必要的旅行。
與新冠肺炎疫情相關的遠程工作政策、隔離、就地避難和類似的政府命令、關閉或其他對業務運營的限制可能會對生產力和我們的研發活動產生負面影響,其程度在一定程度上將取決於這些限制的持續時間和嚴重程度,以及我們在正常過程中開展業務的能力受到的其他限制。此外,雖然我們的員工習慣了遠程工作,但由於遠程工作安排導致的內部控制變化可能會導致我們財務報告編制過程中的控制缺陷,這可能是重大的。目前,我們的許多員工仍在遠程工作,只需要必要的人員在現場工作,以生產LIQ861和進行其他無法遠程進行的活動。
此類訂單還可能影響進行臨牀試驗或研究活動的第三方合同研究機構的人員,這可能影響我們繼續或開始此類活動的能力,或影響美國和其他國家的合同製造設施,或者影響材料的可用性或成本,這將擾亂我們的供應鏈,並可能影響我們進行正在進行和計劃中的臨牀試驗和準備活動的能力。
新冠肺炎的傳播已經在全球範圍內產生了廣泛的影響,可能會對我們的經濟產生實質性的影響。雖然新冠肺炎帶來的潛在經濟影響和持續時間可能很難評估或預測,但大範圍的流行病可能會導致全球金融市場嚴重混亂,降低我們獲得資本的能力,這可能會在未來對我們的流動性產生負面影響。此外,新冠肺炎傳播導致的經濟衰退或市場回調可能會對我們的業務和我們普通股的價值產生實質性影響。
新冠肺炎在全球範圍內的流行持續快速演變。新冠肺炎大流行對我們的業務和運營(包括我們的臨牀開發和監管努力)的影響程度將取決於未來的發展,這些發展具有高度不確定性,在撰寫本Form 10-Q季度報告時無法充滿信心地預測,例如疾病的最終地理傳播、未來爆發的嚴重程度和持續時間(包括新冠肺炎變異株或突變株的傳播)、業務中斷的持續時間和影響以及短期影響、疫苗接種計劃的管理、可獲得性和有效性以及旅行限制、檢疫措施的最終有效性。美國和其他國家的社會距離要求和企業關閉,以控制和治療這種疾病。我們預計新冠肺炎對食品和藥物管理局業務的影響將繼續發展。因此,我們還不知道對我們的業務、我們的臨牀和監管活動、醫療保健系統或全球經濟的潛在延誤或影響的全部程度。然而,這些影響可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景產生不利影響。
此外,就目前的新冠肺炎疫情對我們的業務和運營結果產生不利影響的程度而言,它還可能導致本“風險因素”一節和本文通過引用併入的文件的“風險因素”一節所述的許多其他風險和不確定性增加。
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目錄
FDA和其他國家類似監管機構的上市審批過程是不可預測的,我們的候選產品可能會受到多輪審查,也可能不會獲得上市審批。
尋求候選藥品的上市批准(例如,通過NDA流程)是一個廣泛、漫長、昂貴和內在不確定的過程。我們不能向您保證我們的任何候選產品都會獲得上市批准。監管機構可能會出於多種原因推遲、限制或拒絕批准我們的候選產品,包括但不限於以下原因:
● | FDA或類似的監管機構可能會出於各種原因認為,從我們的臨牀前和臨牀試驗以及人為因素測試中收集的數據,或我們提交或參考以支持申請的數據,不足以支持對候選產品的批准; |
● | FDA或其他國家的類似監管機構可能最終得出結論,認為我們或我們第三方製造商的製造工藝或設施不足以證明符合當前的良好製造規範(CGMP),不足以支持候選產品的批准;或者我們候選產品的藥物CMC數據或設備生物兼容性數據不支持批准; |
● | 我們可能無法向FDA或其他國家的類似監管機構證明我們的候選產品對於其建議的適應症是安全有效的,或者其臨牀和其他益處大於其安全風險; |
● | FDA或其他國家類似監管機構的批准政策可能會發生變化,導致我們的數據不足以獲得批准。 |
即使我們獲得了上市批准,FDA或其他國家的類似監管機構也可能會批准我們的候選產品,但批准的適應症可能比我們要求批准的適應症更少或更有限,或者可能包括安全警告或其他限制,這可能會對我們候選產品的商業可行性產生負面影響。同樣,監管機構可能會根據昂貴的上市後臨牀試驗或其他研究的表現或進行昂貴的REMS來批准,這可能會顯著降低我們候選產品的商業成功或生存能力。我們也可能無法找到可接受的合作者來生產我們的藥品,如果獲得批准,以商業數量和可接受的價格生產,或者根本無法生產。
如果FDA或其他國家的類似監管機構批准我們候選產品的仿製藥版本,或者在批准我們的候選產品仿製藥之前沒有給予我們的候選產品足夠的市場獨佔期,我們的創收能力可能會受到不利影響。
一旦NDA獲得批准,所涵蓋的藥物產品將被列為FDA橙皮書中的參考清單藥物。在美國,藥品製造商可以通過提交簡化的新藥申請(ANDA)來尋求參考上市藥物的仿製藥的批准。為了支持ANDA,仿製藥製造商通常需要證明其產品具有與參考上市藥物相同的有效藥物成分、劑型、強度、給藥途徑和使用條件或標籤,並且仿製藥版本與參考上市藥物具有生物等效性。仿製藥產品推向市場的成本可能比參考上市藥物低得多,生產仿製藥產品的公司通常能夠以更低的價格提供這些產品。因此,隨着仿製藥產品的推出,任何參考上市藥物的銷售額中有很大一部分可能會流失到仿製藥產品手中。
FDA不會批准仿製藥產品的ANDA,直到參考上市藥物的市場專有期到期。市場專營權的適用期限因所授予的專營權類型而異。授予市場專營權與專利保護是分開的,製造商可在各自的市場專營期屆滿後尋求推出我們藥品的仿製藥版本,即使我們的藥品在相關時間仍受專利保護。
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目錄
如果這些候選產品獲準上市和商業化,我們的候選產品可能會面臨來自仿製藥的任何競爭,這可能會極大地限制我們在候選產品開發上實現投資回報的能力,並對我們的業務和前景產生實質性的不利影響。
與我們候選產品的開發和監管審批相關的一般風險
即使我們在美國獲得了候選產品的營銷批准,我們或我們的合作者也可能無法在其他地方獲得相同候選產品的營銷批准。
我們可能會與第三方達成戰略合作安排,將我們的候選產品在美國以外的地區商業化。為了在美國以外銷售任何候選產品,我們或我們的合作者將被要求遵守其他國家關於安全性和有效性的眾多和不同的法規要求。在一個國家進行的臨牀試驗可能不會被其他國家的監管部門認可或接受,在一個國家獲得上市批准並不意味着在任何其他國家都會獲得上市批准。審批流程因國家而異,每個國家可能需要額外的產品測試和驗證,或額外的行政審查期。
在美國以外的國家尋求上市批准可能既昂貴又耗時,特別是在需要進行額外的臨牀前研究或臨牀試驗的情況下。我們目前沒有任何候選產品被批准在任何司法管轄區銷售,包括在美國以外的市場,我們也沒有在美國以外的市場獲得營銷批准的經驗。我們目前還沒有確定在美國以外營銷我們產品的任何合作者,並且不能向您保證,即使確定了這樣的合作者,也能夠成功地為我們的候選產品在美國以外獲得營銷批准。如果我們或我們的合作者未能在美國以外的市場獲得營銷批准,或者如果延遲批准,我們的目標市場可能會減少,我們實現產品全部市場潛力的能力將受到不利影響。
與醫療監管相關的一般風險
製藥業在以下領域受到一系列法律法規的約束:醫療保健計劃要求和欺詐、浪費和濫用;醫療保健和相關營銷合規和透明度;以及隱私和數據安全。我們不遵守這些法律和法規,因為它們現在或將來適用於我們,可能會對我們的業務產生不利影響。
醫療保健提供者、醫生和第三方付款人通常在推薦和處方任何我們可能獲得上市批准或我們可能為第三方提供合同促銷服務的藥品時扮演主要角色。我們目前和未來與醫療保健提供者、醫生、第三方付款人和客户的安排,以及我們的銷售、營銷和教育活動,可能會使我們面臨廣泛適用的欺詐和濫用以及其他醫療法律和法規(在聯邦和州一級),這些法律和法規可能會限制我們營銷、銷售或分銷藥品的業務或財務安排和關係。
此外,我們可能會受到聯邦政府和我們開展業務所在州的透明度法律和患者隱私監管的約束。
可能影響我們運作能力的法律包括但不限於以下例子:
● | 聯邦反回扣法規(AKS)除其他事項外,禁止包括製藥商在內的個人和實體在知情和故意的情況下,直接或間接、公開或隱蔽地以現金或實物索取、收受、提供或支付報酬,以誘導或獎勵,或作為交換,轉介個人或購買、租賃或訂購,或 |
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安排可根據聯邦醫療保健計劃(如聯邦醫療保險和醫療補助計劃)全部或部分付款的項目或服務。 |
● | 聯邦民事和刑事虛假索賠法和民事罰金法規定了一系列禁令和合規考慮。例如,“虛假申報法”(FCA)禁止個人或實體在知情的情況下向聯邦政府提交或導致提交虛假、虛構或欺詐性的付款或批准索賠,或明知而製作、使用或導致製作或使用虛假記錄或聲明,這些虛假記錄或陳述對虛假或欺詐性索賠具有重要意義,以避免、減少或隱瞞向聯邦政府支付金錢的義務。根據聯邦虛假索賠法案的目的,違反聯邦AKS的索賠構成虛假或欺詐性索賠。被認為是“標籤外”的促銷活動可以作為FCA暴露的基礎。 |
● | 聯邦法律包括(根據1996年“健康保險可攜帶性和責任法”制定的)條款,處理醫療欺詐和與醫療事項有關的虛假陳述。醫療欺詐法規禁止明知和故意執行或試圖執行欺詐任何醫療福利計劃的計劃,包括私人付款人。虛假陳述法令禁止明知和故意偽造、隱瞞或掩蓋與提供或支付醫療福利、項目或服務有關的重大事實或作出任何重大虛假、虛構或欺詐性陳述。違反這些法規是一項重罪,可能會導致罰款、監禁或被排除在政府項目之外。 |
● | 隱私和數據安全法律可能適用於我們的業務。根據聯邦貿易委員會法案(FTCA)第5(A)條,聯邦貿易委員會預計,考慮到公司持有的消費者信息的敏感性和數量、業務的規模和複雜性以及可用於提高安全性和降低漏洞的工具的成本,公司的數據安全措施是合理和適當的。醫療數據被認為是敏感數據,應該得到更強有力的保護。各州也可以施加要求,例如,加州消費者隱私法案(CCPA)於2020年1月生效,為覆蓋的公司創造了數據隱私義務,並向加州居民提供隱私權,包括選擇不披露其信息的權利。 |
● | 聯邦醫生支付透明度要求,有時被稱為“醫生支付陽光法案”,要求承保藥品、設備、生物製品和醫療用品的適用製造商每年向醫療保險和醫療補助服務中心(CMS)報告與向醫生和教學醫院支付或分配的某些付款或其他價值轉移有關的信息,以及醫生及其直系親屬持有的所有權和投資權益。從2021年開始,向某些其他提供者(如護士從業者和醫生助理)支付和轉移價值的情況將需要根據2022年的陽光法案進行報告。 |
● | 對於研究和商業化的產品,與醫療保健專業人員(HCP)、患者或患者-或疾病倡導者或倡導團體以及付款人的互動或溝通都受到FDA的嚴格審查。例如,對於非促銷宣傳,FDA為非促銷、真實和非誤導性的產品信息共享提供了具體和有限的便利,包括傳播同行評審的再版、支持獨立的繼續醫學教育(CME)以及與付款人進行醫療經濟討論。在競爭激烈的環境中,公司關於正在開發的產品的溝通也可能受到更嚴格的審查。 |
● | 類似的州法律法規,如州反回扣和虛假索賠法,可能適用於任何第三方付款人(包括商業保險公司)報銷的項目或服務,在某些情況下可能適用於無論付款人如何(即,即使是自付方案)。一些州法律要求製藥公司遵守制藥業的自願合規指南和聯邦政府頒佈的相關合規指南,此外還要求藥品製造商報告定價和營銷信息,其中包括與支付給醫生和 |
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其他醫療保健提供者或營銷支出,州和地方法律要求藥品銷售代表註冊。這些州法律中的許多在很大程度上彼此不同,可能不具有相同的效果,可能比它們的聯邦對應法律適用範圍更廣或更嚴格,從而使合規努力複雜化;以及 |
● | 價格報告法要求計算並向政府項目報告複雜的定價指標,這些報告的價格可用於計算我們藥品的報銷或折扣。參與這樣的項目並遵守他們的要求可能會使我們面臨更高的基礎設施成本,並可能限制我們為藥品定價的能力。 |
確保我們與第三方的業務和業務安排符合適用的醫療保健法,以及對政府當局可能進行的調查做出迴應,這可能會耗費時間和資源,並可能轉移管理層對業務的注意力,即使政府最終發現沒有發生違規行為。
如果我們的運營被發現違反了上述任何法律或法規或適用於我們的任何其他法律或政府法規,我們可能會受到處罰,並可能被削減或重組我們的業務,以及額外的政府報告義務和監督,任何這些都可能對我們的業務運營能力和我們的運營結果產生不利影響。
與我們對第三方的依賴有關的一般風險
我們依靠第三方進行臨牀前研究和臨牀試驗。
我們目前依賴並計劃繼續依賴第三方合同研究機構(CRO)來監控和管理我們臨牀前研究和臨牀試驗的數據。然而,我們有責任確保我們的每一項試驗都是根據適用的監管標準進行的,我們對CRO的依賴不會減輕我們的監管責任。
我們所依賴的CRO必須遵守FDA關於GCP的規定(以及其他國家類似監管機構的規定)。監管部門通過定期檢查來執行GCP標準。如果我們所依賴的任何CRO不符合適用的GCP標準,在我們的臨牀試驗中產生的臨牀數據可能被認為是不可靠的。雖然我們與這些CRO有合同協議,但我們對他們的實際表現影響有限,無法控制他們是否為我們的臨牀前研究和臨牀試驗投入了足夠的時間和資源。在對我們的候選產品進行臨牀前研究和臨牀試驗時,如果不遵守適用的法規,我們可能需要重複此類研究或試驗,這將延誤我們候選產品的上市審批過程,並對我們的業務和前景產生重大不利影響。
我們的一些CRO有能力終止各自與我們的協議,其中包括,如果能夠合理地證明,參與我們臨牀試驗的患者的安全性有理由終止協議。如果我們與CRO的任何協議終止,如果我們不能以可接受的條款或及時或根本不能與替代CRO達成協議,我們候選產品的臨牀開發可能會延遲,我們的開發費用可能會增加。
與法律合規事項相關的一般風險
即使我們獲得了候選產品的監管批准,我們的產品和業務仍將受到持續的監管義務和審查。
如果我們的候選產品獲得批准,它們將受到製造、標籤、包裝、儲存、藥品供應鏈安全監控和跟蹤、廣告、促銷、抽樣、記錄保存、進行上市後研究以及提交安全性、有效性和其他上市後信息的持續監管要求,包括美國的聯邦和州要求以及國外的類似要求。
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美國的。因此,我們和其他與我們合作的人必須繼續在監管合規的所有領域花費時間、金錢和精力,包括製造、生產和質量控制。我們對候選產品可能獲得的任何監管批准也可能受到產品上市的批准指示用途的限制或批准條件的限制,或者包含可能代價高昂的上市後測試的要求,包括第四階段臨牀試驗,以及監控候選產品的安全性和有效性的監督要求。FDA還可能要求將REMS作為批准我們的候選產品的條件,其中可能包括對用藥指南、醫生溝通計劃或確保安全使用的其他要素的要求,例如限制分配方法、患者登記和其他風險最小化工具。我們還將被要求向FDA或其他監管機構報告某些不良反應和生產問題(如果有),並遵守有關我們產品的廣告和促銷的要求。有關處方藥的促銷信息受到各種法律和法規的限制,必須與產品經批准的標籤上的信息一致。因此,我們可能不會將我們的產品用於未經FDA或其他監管機構批准的適應症或用途。經批准的保密協議的持有者還必須提交新的或補充的申請,並獲得fda的批准,以便對經批准的產品、產品標籤進行某些更改。, 或製造過程。我們也可以被要求進行上市後的臨牀研究,以驗證我們的候選產品在一般或特定患者亞羣中的安全性和有效性。不成功的上市後研究或未能完成此類臨牀研究可能導致撤回上市批准。此外,任何解決藥品安全問題的新立法都可能導致產品開發或商業化的延遲,或者增加確保遵從性的成本。外國監管機構也有類似的要求。如果監管機構發現一種產品存在以前不為人知的問題,如意想不到的嚴重程度或頻率的不良事件,或者不同意推廣、營銷或貼上標籤,該監管機構可以對該產品或用户施加限制,包括要求該產品退出市場。如果我們未能遵守適用的監管要求,監管機構或執法機構可能會採取其他措施:
● | 發出警告信,聲稱我們是違法的; |
● | 申請禁制令或處以民事、刑事處罰或罰款的; |
● | 暫停或者撤銷監管審批; |
● | 暫停我們正在進行的任何臨牀試驗; |
● | 拒絕批准我們或我們的戰略合作伙伴提交的未決申請或已批准申請的補充申請; |
● | 限制我們產品的銷售或生產; |
● | 扣押或扣留產品,或要求召回產品; |
● | 拒絕允許進口或出口我們的候選產品;或 |
● | 拒絕允許我們簽訂政府合同。 |
任何政府對涉嫌違法的調查都可能需要我們花費大量的時間和資源來回應,並可能產生負面宣傳。任何不遵守現行法規要求的行為都可能嚴重影響我們將候選產品商業化並從中獲得收入的能力。如果實施監管制裁或撤銷監管批准,我們公司的價值和我們的經營業績將受到不利影響。
我們也無法預測美國或國外未來的立法或行政或行政行動可能產生的政府監管的可能性、性質或程度。如果我們緩慢或無法適應現有要求的變化或採用新的要求或政策,或者如果我們不能保持法規遵從性,我們可能會失去我們可能獲得的任何營銷批准,我們可能無法實現或維持盈利能力,這將對我們的業務、前景、財務狀況和運營結果產生不利影響。
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與我們的知識產權有關的一般風險
我們可能會捲入保護我們的知識產權或執行我們的知識產權的訴訟,這可能是昂貴、耗時的,而且可能不會成功。
競爭對手可能侵犯我們的專利或挪用或以其他方式侵犯我們的知識產權。為了打擊侵權或未經授權的使用,我們可能會提起訴訟,其中包括強制或捍衞我們的知識產權,確定我們和第三方知識產權的有效性或範圍,以及保護我們的商業祕密。這樣的行動可能既耗時又昂貴,可能會分散我們管理層對核心業務的注意力,並減少可用於我們的臨牀開發、製造和營銷活動的資源,因此無論結果如何,都會對我們的業務和前景產生實質性的不利影響。
此外,在侵權訴訟中,法院可以裁定我們擁有或許可給我們的專利是無效的或不可強制執行的,或者可以以我們的專利不包括該技術為理由拒絕阻止另一方使用相關技術。任何訴訟程序中的不利結果都可能使我們的一項或多項專利面臨被宣佈無效、無法強制執行或被狹隘解釋的風險。此外,由於知識產權訴訟需要披露大量的信息,我們的機密信息可能會因披露而泄露。
專利條款可能不足以在足夠長的時間內保護我們在候選產品上的競爭地位。
專利的壽命是有限的。在美國,專利的自然失效時間一般是提交後20年。雖然可能會有各種延期,但專利的有效期及其提供的保護是有限的。考慮到新產品候選產品的開發、測試和監管審查所需的時間,保護這些候選產品的專利可能會在這些候選產品商業化之前或之後不久到期。
我們打算在美國尋求延長專利期限,如果有的話,也會在我們起訴專利的其他國家尋求延長。在美國,“哈奇-瓦克斯曼法案”(Hatch-Waxman Act)允許專利所有人根據產品的監管審查期限,在專利正常到期之後申請延長最多五年,這僅限於一項專利,該專利要求批准的藥物產品或在適應症(或在延長期間批准的任何額外適應症)中的用途。但是,包括美國FDA和USPTO在內的適用機構以及其他國家的類似監管機構可能不同意我們對此類延期是否可用的評估,並可能拒絕批准我們的專利延期,或批准比我們要求的更有限的延期。在這種情況下,我們的競爭對手可能能夠利用我們在開發和臨牀試驗方面的投資,在向FDA提交的營銷批准申請中參考我們的臨牀前和臨牀數據,以便比其他情況下更早推出他們的藥物產品。
與我們的候選產品製造相關的一般風險
我們的設施受到廣泛和持續的監管要求,不遵守這些規定可能會導致重大責任。
我們的公司和我們的設施需要支付費用、註冊和上市要求、FDA和其他監管機構對質量體系法規(包括FDA的cGMP要求)的持續審查和定期檢查。這些規定涵蓋了我們藥品的製造、測試、質量控制和記錄保存的方方面面。此外,在我們獲得上市許可之前,我們候選產品的生產設施可能會受到FDA的額外檢查,即使在我們的候選產品獲得上市批准之後,也會繼續接受定期檢查。用於生產我們藥品的組件和材料(如活性藥物成分)的供應商也必須遵守適用的法規標準。
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製藥產品的製造是複雜的,需要大量的專業知識和資本投資,包括開發先進的製造技術和過程控制。我們和我們未來可能從事的任何合同製造商都必須遵守cGMP要求。藥品製造商在生產過程中經常遇到困難,特別是在擴大和驗證初始生產和污染控制方面。這些問題包括生產成本和產量方面的困難,質量控制(包括產品的穩定性),質量保證測試,操作員錯誤,合格人員短缺,以及遵守嚴格執行的聯邦、州和外國法規。此外,如果在我們的候選產品中或在製造我們候選產品的製造設施中發現微生物、病毒或其他污染,這些製造設施可能需要關閉很長一段時間以調查和補救污染。
遵守這些監管標準通常需要大量的費用和努力。如果我們或我們的供應商不能遵守適用的法規標準或針對檢查的不利結果採取令人滿意的糾正措施,這可能會導致執法行動,其中包括髮出公開警告信、關閉或限制我們或我們的供應商的製造業務、延遲批准我們的藥品以及拒絕允許我們的藥品進出口。對我們採取的任何不利監管行動都可能使我們承擔重大責任,並損害我們的業務和前景。
項目6.展品
本表中所列的展品(如其中所述)作為本10-Q表格季度報告的一部分進行歸檔或提供。
展品索引
證物編號: |
| 文檔 |
10.1 | 第一貸款修改協議,日期為2021年8月26日,由硅谷銀行、Liquidia Corporation、Liquidia Technologies,Inc.和Liquidia PAH,LLC簽署(合併內容參考2021年8月30日提交給美國證券交易委員會的公司當前8-K報表的附件10.1)。 | |
31.1* | 根據“薩班斯-奧克斯利法案”(Sarbanes-Oxley Act)第302節通過的“美國法典”第18編第1350條規定的首席執行官證書。 | |
31.2* | 根據“薩班斯-奧克斯利法案”(Sarbanes-Oxley Act)第302節通過的“美國法典”第18編第1350條對首席財務官的認證。 | |
32.1** | 根據《薩班斯-奧克斯利法案》第906節通過的《美國法典》第18編第1350節對首席執行官的認證。 | |
32.2** | 根據薩班斯-奧克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)第906節通過的美國法典第18編第1350節對首席財務官的認證。 | |
101* | 以下材料摘自Liquidia Corporation截至2021年9月30日的Form 10-Q季度報告,格式為可擴展商業報告語言(XBRL):(I)截至2021年9月30日(未經審計)和2020年12月31日的簡明綜合資產負債表;(Ii)截至2021年9月30日和2020年9月30日的三個月和九個月的簡明綜合經營報表和全面虧損(未經審計);(Iii)簡明股東綜合報表。(Iv)截至2021年9月30日及2020年9月30日止九個月的簡明綜合現金流量表(未經審核)及(V)簡明綜合財務報表附註(未經審核)。 | |
104* | 交互式數據文件的封面(格式為內聯XBRL,包含在附件101中)。 |
* | 謹此提交。 |
** | 隨信提供。 |
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簽名
根據1934年證券交易法的要求,註冊人已正式促使本報告由正式授權的簽名人代表其簽署。
日期:2021年11月3日
Liquidia公司 | ||
由以下人員提供: | /s/Damian de Goa | |
達米安·德戈阿 | ||
首席執行官 |
日期:2021年11月3日
Liquidia公司 | ||
由以下人員提供: | /s/Michael Kaseta | |
邁克爾·卡塞塔 | ||
首席財務官 |
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