附件99.1
Rigel報告2021年第三季度財務業績 並提供業務更新
| - | 福斯塔替尼在温性自身免疫性溶血性貧血(WAIHA)患者中的正向3期試驗已完成登記，TOPLINE 數據預計2022年年中 |
| - | 瑞格爾在新冠肺炎高危住院患者中的3期試驗已經招募了約210名患者 |
| - | 產品淨銷售額為1600萬美元，總收入為2150萬美元 |
| - | 今天下午4：30舉行電話會議和網絡直播。東部時間 |
加利福尼亞州南舊金山，2021年11月2日/美通社/--Rigel製藥公司(納斯達克市場代碼： RIGL)今天公佈了截至2021年9月30日的第三季度的財務業績，其中包括用於治療反應不足的成人慢性免疫性血小板減少症(ITP)的TAVALISSE®(福斯塔替尼六水合二鈉)片劑的銷售。 Rigel PharmPharmticals，Inc.(Nasdaq： RIGL)今天公佈了截至2021年9月30日的第三季度財務業績，其中包括用於治療反應不足的慢性免疫性血小板減少症(ITP)的TAVALISSE®(六水福斯塔替尼二鈉)片劑的銷售
裏格爾總裁兼首席執行官勞爾·羅德里格斯(Raul Rodriguez)表示：“Rigel擴大了商業組織，我們的候選人正在診所取得進展，為我們在2022年迎來變革性的一年做好了準備，”Rigel總裁兼首席執行官勞爾·羅德里格斯(Raul Rodriguez)説。我們最近實現了一個重要的發展里程碑，完成了我們在wAIHA 的關鍵前瞻研究的註冊，預計2022年年中將讀出數據。此外，我們的銷售隊伍擴充現在已經完成，使我們能夠在推動TAVALISSE作為一種新穎的、有針對性的治療ITP在美國的知名度和接受度方面產生更大的影響 。“
業務動態
| · | Rigel的前瞻性研究(TAVALISSE在wAIHA患者中的第三階段關鍵試驗)的登記工作已經完成。Rigel預計將在2022年年中報告這項為期24周的研究的背線數據，如果數據是積極的，則繼續提交監管文件。如果獲得批准，TAVALISSE有可能在2023年成為wAIHA患者的第一個上市療法。
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| · | 到9月底，Rigel擴大了其現場銷售隊伍，從39個地區的業務經理增加到55個地區的業務經理，以提高效率
並增加面對面的互動。 |
| · | 2021年第三季度，1710瓶TAVALISSE運往患者和診所，同比增長5%。第三季度產品淨銷售額同比下降2%，至1600萬美元。在 第三季度，與2021年第二季度相比，該公司的產品淨銷售額受到分銷渠道中剩餘瓶子數量減少的負面影響 。 |
| · | 本季度，合作伙伴Grifols宣佈繼續在歐洲推出TAVLESSE，並在法國、意大利
和西班牙推出。Grifols計劃在接下來的幾個月內在歐洲其他地區分階段推出，預計將包括捷克共和國、丹麥、芬蘭、挪威和瑞典。 |
| · | 今年9月，由美國國立衞生研究院/美國國立衞生研究院贊助的福斯塔替尼在新冠肺炎住院患者中的第二階段試驗結果發表在了《美國國家衞生研究院/美國國家衞生研究院》(NIH/NHLBI)雜誌上。臨牀傳染病. |
| · | 裏格爾的評估福斯塔替尼在新冠肺炎治療的高危患者的3期臨牀試驗到目前為止已經納入了308br}目標患者中的210人。 |
財務 更新
2021年第三季度，Rigel報告 淨虧損2100萬美元，或每股基本和稀釋後收益0.12美元，而2020年同期淨虧損1420萬美元，或每股基本和稀釋後收益0.08美元。
2021年第三季度，總收入 為2150萬美元，其中包括1,600萬美元的TAVALISSE產品淨銷售額、450萬美元的協作合同收入、 和100萬美元的政府合同收入。2021年第三季度，TAVALISSE淨產品銷售額為1,600萬美元，較2020年同期的1,630萬美元下降了2%。
2021年第三季度來自合作的450萬美元的合同收入 包括與Rigel與禮來(Lilly)的許可協議中剩餘的績效義務 的實現相關的240萬美元的收入，與 第一三共(Daiichi Sankyo)(Daiichi)實現特定里程碑相關的180萬美元的收入，根據{br>與Grifols的合作協議與某些研發服務績效相關的20萬美元的收入，以及2021年第三季度政府合同收入為100萬美元 ，這與根據瑞格爾於2021年1月與美國國防部達成的協議確認的收入有關，該協議旨在支持瑞格爾正在進行的福斯塔替尼在新冠肺炎住院患者中的3期臨牀試驗。
Rigel報告稱，2021年第三季度總成本和支出為4130萬美元，而2020年同期為3220萬美元。成本和費用的增加 主要是由於Rigel正在進行的福斯塔替尼3期臨牀試驗的研發成本，該試驗用於治療住院的新冠肺炎患者，以及商業活動的增加，包括最近銷售隊伍的擴大。
截至2021年9月30日的9個月，Rigel報告淨收益為470萬美元，或每股基本和稀釋後收益0.03美元，而2020年同期淨虧損1050萬美元，或每股基本和稀釋後收益0.06美元。
Rigel公佈截至2021年9月30日的9個月總收入為1.288億美元 ，其中包括4540萬美元的TAVALISSE產品淨銷售額、7390萬美元的合作合同收入 和950萬美元的政府合同收入。TAVALISSE淨產品銷售額為4540萬美元，比2020年同期的4390萬美元增長了3%。
截至2021年9月30日的9個月的總成本和支出為1.199億美元，而2020年同期為1.03億美元。成本和費用的增加 主要是由於與Rigel正在進行的各種臨牀研究相關的研發成本增加，包括 用於治療新冠肺炎住院患者的福斯塔替尼的3期臨牀試驗，以及 包括最近的銷售隊伍擴張、人員相關成本和基於股票的薪酬支出在內的商業活動的增加。
截至2021年9月30日，Rigel擁有現金、 現金等價物和1.431億美元的短期投資，而截至2020年12月31日的短期投資為5730萬美元。
電話會議和帶幻燈片的網絡廣播 今天東部時間下午4：30
Rigel將於美國東部時間今天下午4：30(太平洋時間下午1：30)舉行現場電話會議和 網絡直播。
與會者可以撥打(877)407-3088(國內)或(201)389-0927(國際)收聽現場會議 電話。電話會議和相應幻燈片還將進行 網絡直播，可從該公司網站www.rigel.com的投資者關係欄目觀看。網絡直播將存檔 ，並可在通話結束後通過Rigel網站進行重播。
關於ITP
在免疫性血小板減少症(ITP)患者中，免疫系統攻擊並破壞人體自身的血小板，血小板在凝血和癒合過程中起着積極的作用。ITP的常見症狀是過度瘀傷和出血。患有慢性ITP的人可能會增加嚴重出血的風險 這些事件可能導致嚴重的醫療併發症甚至死亡。目前治療ITP的方法包括類固醇、血小板生成增強劑(TPO-RAS)和脾切除術。然而，並不是所有的患者都對現有的治療方法有反應。因此，對於ITP患者的額外治療選擇仍有很大的醫療需求 。
關於AIHA
自身免疫性溶血性貧血(AIHA)是一種罕見的嚴重的血液疾病，免疫系統會產生抗體來破壞人體自身的紅細胞。AIHA在美國影響了大約45,000名成年患者，可能是一種嚴重的、使人虛弱的疾病。到目前為止，還沒有針對AIHA的疾病靶向療法獲得批准，儘管這些患者存在未得到滿足的醫療需求。温抗體AIHA(WAIHA)是AIHA最常見的形式，其特徵是在體温下與紅細胞表面發生反應的抗體的存在。
關於新冠肺炎和SYK抑制
新冠肺炎是由嚴重急性呼吸綜合徵冠狀病毒-2(SARS-CoV-2)引起的傳染病。SARS-CoV-2主要感染上下呼吸道，可導致急性呼吸窘迫綜合徵(ARDS)。此外，一些患者還會出現其他器官功能障礙，包括心肌損傷、急性腎損傷、休克導致內皮功能障礙以及隨後的微血管和大血管血栓形成。1SARS-CoV-2的大部分潛在病理被認為是繼發於與血栓形成風險增加相關的高炎性免疫反應。2
SYK參與許多不同免疫細胞的細胞內信號通路。因此，抑制SYK可能通過抑制關鍵的Fcγ受體(FcγR) 和c型凝集素受體介導的病理驅動因素，如單核細胞和巨噬細胞釋放促炎細胞因子， 中性粒細胞產生細胞外陷阱(Net)，以及血小板聚集來改善新冠肺炎患者的預後。3,4,5,6此外，抑制中性粒細胞和血小板中的SYK可能會減少血栓炎症，減輕新冠肺炎危重患者的器官功能障礙。
有關瑞格爾在新冠肺炎的全面 臨牀項目的更多信息，請訪問：https://www.rigel.com/pipeline/proprietary-programs/covid-19
關於TAVALISSE
指示
TAVALISSE®(六水福斯塔替尼二鈉) 片適用於治療對先前治療無效的成人慢性免疫性血小板減少症(ITP)患者的血小板減少症。
重要安全信息
警告及預防措施
| · | 使用TAVALISSE治療可能會發生高血壓。既往有高血壓的患者可能更容易受到高血壓影響 。每兩週監測一次血壓，直到穩定，然後每月監測一次，並在治療期間調整或開始降壓治療 控制維持。如果血壓持續升高，則可能需要TAVALISSE中斷、減少或停止使用。 |
| · | TAVALISSE可導致肝功能(LFT)升高，主要是ALT和AST。在治療期間每月監測LFTs。如果ALT 或AST升高到正常上限的3倍以上，使用TAVALISSE阻斷、降低或停止治療肝毒性。 |
| · | 服用TAVALISSE的患者中有31%出現腹瀉，1%出現嚴重腹瀉。監測患者腹瀉的發展情況，並在症狀出現後早期使用支持性護理措施進行管理。如果腹瀉變得嚴重(≥分級為 3)，則中斷、減少劑量或停止使用TAVALISSE。 |
| · | 接受TAVALISSE治療的患者中有6%出現中性粒細胞減少；1%的患者出現發熱性中性粒細胞減少。每月監測ANC ，並在治療期間監測感染情況。通過TAVALISSE中斷、減少或停用來管理毒性。 |
| · | TAVALISSE在給孕婦使用時可能會對胎兒造成傷害。建議孕婦注意胎兒的潛在風險。建議女性 在治療期間和最後一次服藥後至少1個月內使用有效的避孕措施。在啟動TAVALISSE之前確認懷孕狀態 。目前尚不清楚母乳中是否存在TAVALISSE或其代謝物。由於母乳餵養兒童可能出現嚴重不良反應，建議哺乳期婦女在TAVALISSE治療期間和最後一次服藥後至少1個月內不要母乳餵養。 |
藥物相互作用
| · | 同時使用TAVALISSE和強CYP3A4抑制劑會增加TAVALISSE的主要活性代謝物(R406)的暴露， 這可能會增加不良反應的風險。監測可能需要減少TAVALISSE劑量的毒性。 |
| · | 不建議使用具有強CYP3A4誘導劑的TAVALISSE，因為同時使用會減少接觸R406。 |
| · | 同時使用TAVALISSE可能會增加某些CYP3A4底物藥物的濃度，並可能需要降低CYP3A4 底物藥物的劑量。 |
| · | 聯合使用TAVALISSE可能會增加BCRP底物藥物(如瑞舒伐他汀)和P-糖蛋白(P-gp)底物藥物(如地高辛)的濃度，這可能需要減少BCRP和P-gp底物藥物的劑量。 |
不良反應
| · | 在ITP雙盲研究中，嚴重的不良反應是發熱性中性粒細胞減少、腹瀉、肺炎和高血壓危象， 這些不良反應發生在1%的TAVALISSE患者中。此外，嚴重不良反應包括呼吸困難和高血壓(均為2%)、中性粒細胞減少、關節痛、胸痛、腹瀉、頭暈、腎結石、四肢疼痛、牙痛、暈厥和缺氧(均為1%)。 |
| · | FIT-1和FIT-2的常見不良反應(≥5%，比安慰劑更常見)包括：腹瀉、高血壓、噁心、頭暈、谷丙轉氨酶和天冬氨酸轉氨酶升高、呼吸道感染、皮疹、腹痛、疲勞、胸痛和中性粒細胞減少。 |
有關完整的預描述信息，請訪問www.TAVALISSEUSPI.com 。
要向FDA報告處方藥的副作用，請訪問www.fda.gov/medwatch或致電1-800-FDA-1088(800-332-1088)。
TAVALISSE和TAVLESSE是裏格爾製藥公司的註冊商標。
關於 Rigel
Rigel PharmPharmticals， Inc.是一家生物技術公司，致力於發現、開發和提供可顯著改善血液病、癌症和罕見免疫疾病患者生活的新型小分子藥物。Rigel的開創性研究專注於對疾病機制至關重要的信號通路 。該公司第一個獲得FDA批准的產品是TAVALISSE®該藥是唯一口服脾臟酪氨酸激酶(SYK)抑制劑，用於治療對先前治療無效的成人慢性免疫性血小板減少症患者。該產品還在歐洲、英國(TAVLESSE)和加拿大(TAVALISSE)上市，用於治療成人患者的慢性免疫性血小板減少症。
福斯塔替尼目前正在進行3期臨牀試驗(NCT03764618)，用於治療温性自身免疫性溶血性貧血(WAIHA)。7治療住院的新冠肺炎高危患者的3期臨牀試驗(NCT04629703)7；由美國國立衞生研究院/美國國立衞生研究院贊助的第三階段臨牀試驗 (ACTV-4宿主組織試驗，NCT04924660)，用於治療住院患者的新冠肺炎 ，以及由倫敦帝國理工學院正在進行的治療新冠肺炎的第二階段臨牀試驗(NCT04581954) 。
Rigel的其他臨牀計劃 包括其白細胞介素受體相關激酶(IRAK)抑制劑計劃，以及與合作伙伴禮來公司(Eli Lilly And Company)在臨牀開發中的受體相互作用絲氨酸/蘇氨酸蛋白激酶(RIP1)抑制劑計劃。此外，Rigel還與合作伙伴阿斯利康(AstraZeneca)、BerGenBio ASA和第一三共(Daiichi Sankyo)合作開發候選產品 。
有關更多 信息，請訪問www.rigel.com或在Twitter或LinkedIn上關注我們。
1.柏林DA、Gulick RM和Martinez FJ。重度新冠肺炎。N Engl J Med 2020年。Doi：https://doi.org/10.1056/NEJMcp2009575
2.Becker RC.新冠肺炎更新：新冠肺炎相關性凝血障礙血栓與溶栓雜誌，2020年5月15日。DOI： https://doi.org/10.1007/s11239-020-02134-3
3.Hoepel W等人早期人抗SARS-CoV-2IgG高滴度和低巖藻糖基化促進肺泡巨噬細胞炎症。科學轉化醫學(Science Translational Medicine)2021年6月2日。 doi：https://www.doi.org/10.1126/scitranslmed.abf8654
4.宋氏P-S和謝氏-L。CLEC2和CLEC5A：急性病毒感染的致病宿主因子。免疫學前沿，2019年12月6日。DOI：https://doi.org/10.3389/fimmu.2019.02867
5.Strich J等人。福斯塔替尼抑制新冠肺炎患者血漿誘導的中性粒細胞胞外陷阱：一種潛在的治療方法。《傳染病雜誌》2021年3月15日。Doi：https://doi.org/10.1093/infdis/jiaa789
6.再見美聯社等人。抗SARS-CoV-2IgG異常糖基化對血小板的促血栓刺激作用。Bio Rxiv 2021年3月26日 Doi：https://doi.org/10.1101/2021.03.26.437014
7. 用於 此用途或適應症的產品是調查性的，尚未被任何監管機構證明是安全或有效的。
前瞻性陳述
本新聞稿包含前瞻性陳述 ，除其他事項外，涉及TAVALISSE在美國和TAVLESSE在歐洲的商業成功，包括其擴大的銷售隊伍的功效；與福斯塔替尼治療WAIHA和新冠肺炎的潛力和市場機會有關的預期；福斯塔替尼在國際市場的商業化；瑞格爾進一步開發其臨牀階段和早期候選產品的能力。本新聞稿中包含的任何非歷史事實的陳述均可被視為前瞻性陳述。諸如“潛在”、“可能”、 “預期”等詞語以及類似的表達方式旨在識別這些前瞻性陳述。這些前瞻性陳述 是基於Rigel公司目前的預期，本質上涉及重大風險和不確定因素。由於這些風險和不確定性，實際結果和事件的時間可能與前瞻性陳述中預期的大不相同， 這些風險和不確定性包括但不限於與TAVALISSE的商業化和營銷相關的風險和不確定性； FDA、EMA或其他監管機構可能對福斯塔替尼做出不利決定的風險；TAVALISSE臨牀試驗可能 無法預測真實結果或後續臨牀試驗結果的風險；TAVALISSE臨牀試驗可能無法預測實際結果或後續臨牀試驗結果的風險市場競爭；因為 以及Rigel在提交給美國證券交易委員會(SEC)的報告中不時詳細説明的其他風險，包括截至6月30日的季度報告Form 10-Q, 2021年及隨後提交的文件。Rigel不承擔任何更新前瞻性聲明的義務 ，並明確表示不承擔任何義務或承諾公開發布本文中包含的任何前瞻性聲明的任何更新或修訂 ，除非法律另有要求。
投資者和媒體聯繫人：
Jodi Sievers-Rigel製藥公司
電話：650.624.1232
電子郵件：ir@rigel.com
| Rigel製藥公司(Rigel PharmPharmticals，Inc.) |
| 運營説明書 |
| (單位為千，每股除外) |
| 截至9月30日的三個月， | 截至9月30日的9個月， | |||||||||||||||
| 2021 | 2020 | 2021 | 2020 | |||||||||||||
| (未經審計) | ||||||||||||||||
| 收入： | ||||||||||||||||
| 產品銷售，淨額 | $ | 16,012 | $ | 16,289 | $ | 45,441 | $ | 43,943 | ||||||||
| 來自協作的合同收入 | 4,531 | 2,100 | 73,886 | 46,228 | ||||||||||||
| 政府合同 | 1,000 | - | 9,500 | - | ||||||||||||
| 總收入 | 21,543 | 18,389 | 128,827 | 90,171 | ||||||||||||
| 成本和費用： | ||||||||||||||||
| 產品銷售成本 | 151 | 140 | 596 | 574 | ||||||||||||
| 研究與開發(見附註A) | 18,300 | 14,600 | 51,933 | 44,963 | ||||||||||||
| 銷售、一般和行政(見附註A) | 22,877 | 17,430 | 67,376 | 54,780 | ||||||||||||
| 總成本和費用 | 41,328 | 32,170 | 119,905 | 100,317 | ||||||||||||
| 營業收入 | (19,785 | ) | (13,781 | ) | 8,922 | (10,146 | ) | |||||||||
| 利息收入 | 14 | 36 | 31 | 563 | ||||||||||||
| 利息支出 | (1,317 | ) | (429 | ) | (3,561 | ) | (924 | ) | ||||||||
| 所得税前收入 | (21,088 | ) | (14,174 | ) | 5,392 | (10,507 | ) | |||||||||
| 所得税撥備(受益於) | (136 | ) | - | 665 | - | |||||||||||
| 淨收入 | $ | (20,952 | ) | $ | (14,174 | ) | $ | 4,727 | $ | (10,507 | ) | |||||
| 每股基本和稀釋後淨虧損 | ||||||||||||||||
| 基本信息 | $ | (0.12 | ) | $ | (0.08 | ) | $ | 0.03 | $ | (0.06 | ) | |||||
| 稀釋 | $ | (0.12 | ) | $ | (0.08 | ) | $ | 0.03 | $ | (0.06 | ) | |||||
| 用於計算每股基本和稀釋淨虧損的加權平均股份 | ||||||||||||||||
| 基本信息 | 170,886 | 168,932 | 170,297 | 168,658 | ||||||||||||
| 稀釋 | 170,886 | 168,932 | 176,452 | 168,658 | ||||||||||||
| 注A | ||||||||||||||||
| 基於股票的薪酬費用包括在： | ||||||||||||||||
| 銷售、一般和行政 | $ | 1,800 | $ | 1,352 | $ | 5,625 | $ | 3,981 | ||||||||
| 研發 | 402 | 532 | 1,522 | 1,684 | ||||||||||||
| $ | 2,202 | $ | 1,884 | $ | 7,147 | $ | 5,665 | |||||||||
| 資產負債表彙總數據 | |
| (單位：千) | |
| 9月30日， | 十二月三十一日， | |||||||
| 2021 | 2020 (1) | |||||||
| (未經審計) | ||||||||
| 現金、現金等價物和短期投資 | $ | 143,146 | $ | 57,327 | ||||
| 總資產 | 186,518 | 110,378 | ||||||
| 股東權益 | 49,670 | 34,026 | ||||||
| (1) | 源自經審計的財務報表 |