附件99.1
沉默治療公司在2021年研發日提供mRNAi黃金™平臺和管道更新
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宣佈計劃啟動一項使用SLN124治療真性紅細胞增多症(PV)的第一階段研究，第三個適應症正在使用內源性Hepcidin調製進行評估 |
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SLN360單次遞增劑量研究-22年第一季度背線數據的跟蹤研究-獨立審查委員會建議延長隨訪期，以評估潛在的更長的行動持續時間 |
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先進的mRNAi黃金™平臺計劃-準備每年提供2-3個IND |
亞洲網倫敦和紐約10月21日電發現、開發和交付新型短幹擾核糖核酸(SiRNA)療法的領先企業Silence Treeutics Plc(AIM：SLN和Nasdaq：SLN)宣佈，該公司今天將在紐約市舉辦研發日活動。
在活動期間，思萊斯公司計劃展示其專有的mRNAi GOLD™平臺和當前的臨牀項目，包括針對高脂蛋白(A)引起的心血管疾病的SLN360，針對地中海貧血和骨髓增生異常綜合徵的SLN124，以及新增加的針對真性紅細胞增多症(PV)的項目。Silent還將提供其不斷增長的發現管道的最新情況，並計劃從2023年起每年交付2-3個IND。
Silence Treeutics總裁兼首席執行官Mark Rothera説：“Silence的願景一直是建立一個精緻的平臺，使更持久的精確藥物的開發能夠改變患者的生活。我們很高興地報告，我們的專有和合作管道都取得了強勁進展，包括計劃進一步將SLN124計劃擴展為第三種適應症PV，在這種情況下，內源性海普西丁調製可能會改善全球350萬目前治療選擇非常有限的患者的預後。通過我們的混合業務模式，我們致力於為我們的mRNAi黃金™平臺提供最大的機會，並保持良好的地位，從2023年開始每年提供2-3個IND。“
Silence治療公司研發主管兼首席醫療官、醫學博士、執行副總裁賈爾斯·坎皮恩説：“我們對最近召開的SLN360安全審查委員會會議的結果感到非常鼓舞。根據他們的建議，我們現在已經確定了我們的劑量範圍，並準備開始多次遞增劑量研究。我們還延長了單次遞增劑量研究的跟蹤期，以充分描述SLN360的作用時間，這可能比我們最初預期的更長。我們期待着在臨牀上進一步評估SLN360，並保持在2022年第一季度報告單次上升劑量研究中的背線數據的軌道上。“
MRNAi GOLD™專有計劃更新
SLN124計劃
新的重點更新包括：
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計劃尋求新的PV適應症，並在2022年下半年開始一期試驗。 |
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FDA接受美國IND治療骨髓增生異常綜合徵(MDS)。 |
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針對地中海貧血和MDS的兩項單劑量遞增劑量研究的登記仍在繼續。Silent預計2022年第三季度這兩項研究的背線數據。 |
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2021年5月報道的健康志願者研究的陽性結果接受了2021年12月11日至14日舉行的美國血液學會(ASH)年會的海報展示。 |
SLN360計劃
新的重點更新包括：
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在2022年第一季度報告單次上升劑量研究的一線數據。 |
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獨立安全審查委員會會議的主要結果： |
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建議將單次遞增劑量研究的隨訪期從150天延長到365天，以全面評估作用持續時間，這可能比基於臨牀前建模的最初預期要長。 |
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治療劑量範圍已經建立在1-4組(不需要選擇5組)的基礎上，研究現在可以進行到多個遞增劑量階段。 |
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正在按部就班地在2022年下半年啟動第二階段開發，等待監管討論。 |
建設專有管道
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繼上週宣佈的Hansoh合作之後，推進了兩個新的未披露的專有項目(點擊此處閲讀完整版本)。Hansoh有權在第一階段結束時許可中國地區權利。 |
MRNAi GOLD™合作計劃更新
阿斯利康與心血管、腎臟、代謝和呼吸系統疾病合作
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繼續與阿斯利康合作，為兩個未披露的目標開發siRNA。 |
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在協作的前三年內啟動五個目標的工作。 |
補體介導疾病的Mallinckrodt協作
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SLN501 C3目標計劃的啟用IND的研究正在進行中，預計將在2022年上半年啟動第一階段研究。 |
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為另外兩個未公開的補體介導的疾病靶點開發siRNA。 |
Hansoh協作
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除了上述兩個專有項目外，Silence還將與Hansoh合作開發第三個未披露的項目，Hansoh有權在提交IND申請時在全球範圍內許可該項目。 |
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作為Hansoh協議的一部分，Hansoh預付了1600萬美元的現金，Silence有可能獲得高達13億美元的額外里程碑，外加Hansoh淨產品銷售額從低兩位數到十幾歲的特許權使用費。 |
從2023年開始，目標是每年2-3個IND
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Silent仍將繼續通過其專有和合作的mRNAi Gold™平臺計劃，從2023年開始每年提供2-3個IND。重點介紹的主要更新包括： |
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擴大翻譯基因組學的努力，既有助於發現新的、經基因驗證的致病基因，也有助於利用機器學習不斷微調siRNA設計算法 |
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微調的藥物發現過程 |
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針對已驗證和新目標的混合風險組合，在藥物發現的不同階段進行項目，確保目標的多次命中 |
該公司的研發日將於今天(2021年10月21日)美國東部時間上午9：00至11：30在紐約市第五大道530號的會議中心舉行，並將包括現場視頻流。
網絡直播鏈接：https://silence-therapeutics-rd-day.convene.com
查詢：
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沉默治療公司 吉姆·霍普金斯(Gem Hopkins)，投資者關係和企業公關主管 電子郵箱：ir@Silence-Treateutics.com
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電話：+1(646)637-3208 |
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天達銀行(指定顧問和經紀人) 丹尼爾·亞當斯/加里·克拉倫斯
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電話：+44(0)207597570 |
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歐洲公關 Consilium戰略傳播 瑪麗-簡·埃利奧特/克里斯·威爾士/安吉拉·格雷 郵箱：silenceTreateutics@conconlium-comms.com
美國媒體關係 MKC Strategy，LLC 瑪麗·康威 郵箱：mconway@MKCStrategies.com |
電話：+44(0)2037095700
電話：+1(516)606-6545
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關於沉默療法
沉默治療公司正在開發新一代藥物，方法是利用人體自然的RNA幹擾(RNAi)機制，抑制特定靶基因的表達，這些基因被認為在有重大未得到滿足的需求的疾病的病理中發揮作用。Silent公司專有的mRNAi金™平臺可以用來創建siRNA(短幹擾RNA)，它可以精確地針對肝臟中的疾病相關基因並使其沉默，這代表着一個巨大的機會。SILE公司全資擁有的候選產品包括SLN360和SLN124。SLN360旨在滿足在降低天生高水平脂蛋白(A)人羣心血管風險方面的高和普遍的未得到滿足的醫療需求，SLN124旨在解決鐵負荷貧血癥問題。沉默公司還與阿斯利康、Mallinckrodt製藥公司和武田等公司保持着持續的研發合作。欲瞭解更多信息，請訪問網站：https://www.silence-therapeutics.com/.
前瞻性陳述
本公告中的某些陳述屬於“1995年美國私人證券訴訟改革法”和其他證券法所指的前瞻性陳述，包括與公司的臨牀和商業前景以及公司臨牀試驗數據報告的預期時間有關的陳述。這些前瞻性陳述不是歷史事實，而是基於公司目前對其行業、信念和假設的預期、估計和預測。諸如“預期”、“預期”、“打算”、“計劃”、“相信”、“尋求”、“估計”等詞彙以及類似的表述都是為了識別前瞻性陳述。這些陳述不是對未來業績的保證，可能會受到已知和未知的風險、不確定性和其他因素的影響，其中一些是公司無法控制的，難以預測，可能會導致實際結果與前瞻性陳述中表達或預測的結果大不相同。
包括公司最新的准入文件及其於2021年4月29日提交給美國證券交易委員會的經修訂的20-F表格年度報告中確定的風險。公司告誡證券持有人和潛在的證券持有人不要過度依賴這些前瞻性陳述，這些陳述僅反映公司截至本公告日期的觀點。本公告中所作的前瞻性陳述僅涉及截至該陳述發表之日的事件。除非法律或任何適當的監管機構要求，否則公司不承擔任何義務公開發布對這些前瞻性陳述的任何修訂或更新，以反映本公告發布之日之後發生的事件、情況或意想不到的事件。