目錄

第一部分

除文意另有所指外，本年度報告中使用的術語“Benitec”、“公司”、“我們”及類似術語請參閲(I)，在(按本文定義)授予澳大利亞公司Benitec Biophma Limited(BBL)及其子公司，以及(Ii)遵循給特拉華州的Benitec Biophma Inc.及其子公司(包括Benitec Limited)。凡提及“Benitec Limited”或“BBL”，均指澳大利亞公司Benitec Biophma Limited。

我們的財政是六月三十號。提及特定的“財政年度”是指我們截至該日曆年度6月30日的財政年度。

否則的話。我們建議您參考我們可能直接向您作出的任何其他披露，或通過我們將來可能向SEC提交的報告，包括關於以下方面的年度報告季度報告和最新的關於

Benitec Biophma Inc.(“Benitec”或“公司”或第三人稱“我們”或“我們的”)是一家致力於發展新型基因藥物的生物技術公司，總部設在加利福尼亞州海沃德。專有平臺，稱為RNA幹擾(DdRNAi)將RNA幹擾(RNAi)與基因治療相結合，創造出有助於在單次給藥後持續沉默致病基因的藥物。該公司正在開發基於ddRNAi的療法，用於治療慢性和危及生命的臨牀適應症，包括眼嚥肌營養不良症(OPMD)和慢性乙型肝炎。

是Benitec目前正在開發的最先進的基於ddRNAi的遺傳藥物。是一種基因療法旨在抑制突變的致病基因的表達(減緩或阻止疾病進展的潛在機制)，同時用正常的“野生型”基因取代突變基因(以推動疾病細胞功能的恢復)。這種疾病管理的基本治療方法被稱為“沉默和替換”，這種生物機制提供了恢復治療組織的潛在生理學的潛力，並在這個過程中，改善了患有眼嚥肌營養不良(OPMD)的慢性和潛在致命影響的患者的治療結果。已在美國和歐盟獲得孤兒藥物稱號。

通過結合RNAi的靶向基因沉默效應和通過使用修飾的病毒載體可以實現的轉基因持久表達，沉默和替換方法有可能在一次使用專利基因藥物後產生長期的致病基因沉默和同時替換野生型基因功能。我們相信，Benitec正在開發的研究藥物的這一新屬性可能有助於實現強大的臨牀活性，同時大大降低用於治療慢性病的藥物傳統上預期的劑量頻率。此外，實現長期的基因沉默和基因替換可能會顯著降低患者的風險。在潛在致命臨牀疾病的醫療管理過程中。

我們的專有技術平臺被指定為RNA幹擾，或“ddRNAi”，以及“沉默和替換”。DdRNAi的設計目的是通過將RNA幹擾(RNAi)與通常與基因治療領域相關的病毒遞送劑(即病毒載體)相結合，產生致病基因的長期沉默。修飾的AAV載體被用來遞送編碼短髮夾狀RNA的基因構建物，然後，在靶細胞的壽命期間，在轉導細胞內連續表達和處理這些RNA分子以產生siRNA分子。這些新引入的siRNA分子驅動

長期的，可能是永久性的，致病基因表達的沉默。沉默和替換方法通過在改良的AAV載體中加入多功能基因構建物來進一步支持長期沉默致病基因的生物學益處一種基因治療劑，旨在抑制突變的致病基因的表達(減緩或阻止疾病進展的潛在機制)，同時用正常的“野生型”基因取代突變基因(以推動疾病細胞功能的恢復)。這種截然不同的疾病管理方法提供了恢復治療組織的基本生理的潛力，並在此過程中改善了患有眼嚥肌營養不良(OPMD)等疾病的慢性和潛在致命影響的患者的治療結果。

在實驗室合成了一種小的雙鏈RNA或dsRNA分子(A，圖1)，由一條稱為正義鏈的鏈和另一條稱為反義鏈的鏈組成，這兩條鏈相互補充。這些小dsRNA被稱為小幹擾RNA，或siRNA。正義鏈序列對應於靶基因mRNA的一小段區域。SiRNA被傳遞到靶細胞(B，圖1)，在那裏有一組酶，稱為沉默複合體或RISC處理siRNA(C，圖1)，其中一條鏈(通常是正義鏈)被釋放(D，圖1)。RISC使用反義鏈來尋找具有互補序列(E，圖1)的mRNA，從而導致靶mRNA的切割(F，圖1)。因此，mRNA(蛋白質生產)的輸出不會發生(G，圖1)。包括Alnylam製藥公司(“Alnylam”)、Arbutus Biophma Corp.(“Arbutus”)和Dicerna製藥公司(“Dicerna”)在內的幾家公司在他們的RNAi產品候選中使用這種方法。

我們的沉默和替換技術利用專有的DNA表達盒來促進基因沉默shRNA和野生型蛋白的持續生產(通過表達野生型轉基因)。一系列的病毒和基因治療載體可用於將DNA結構送入靶細胞的細胞核，一旦送入，shRNA分子被表達，隨後由細胞內的酶處理成siRNA分子，從而沉默突變的致病蛋白的表達(圖2)。

對於選定的候選產品，在適當的階段，我們可能會與大型生物製藥公司合作，進一步如果獲得批准，我們將把基於ddRNAi和基於靜音和替換的產品商業化，以實現廣泛的臨牀和商業分銷。對於我們認為不在我們直接關注範圍之外的特定臨牀指徵(例如乙肝病毒)，我們將繼續在適當的情況下，應用我們的ddRNAi和Silent and Replace技術來促進差異化療法的開發，這將進一步驗證我們的專有技術和疾病管理方法。

我們的現金和現金等價物將用於推廣我們的候選產品。對於OPMD和，雖然我們沒有積極致力於開發對於HBV的治療，我們可能會尋求戰略合作伙伴關係來支持其發展。

OPMD是一種潛伏的、常染色體顯性的、晚發的退行性肌肉疾病，通常出現在幾年前的事了。這種疾病的特點是進行性吞嚥困難(吞嚥困難)。

是一種基因療法旨在抑制突變的致病基因的表達(減緩或阻止疾病進展的潛在機制)，同時用正常的“野生型”基因取代突變基因(以推動疾病細胞功能的恢復)。這種疾病管理的基本治療方法被稱為“沉默和替換”，這種生物機制提供了恢復治療組織的潛在生理學的潛力，並在這個過程中，改善了患有眼嚥肌營養不良(OPMD)的慢性和潛在致命影響的患者的治療結果。已在美國和歐盟獲得孤兒藥物稱號。

2018年7月9日，公司與Axovant簽訂了許可和協作協議。根據該協議，該公司授予Axovant全球獨家許可證，允許其開發、製造和商業化含有本公司產品BB-301的產品。BB-301是為潛在治療眼嚥肌營養不良症而設計的。截至2019年9月3日，與Axovant的許可與合作協議終止。因此，Benitec授予Axovant開發和商業化的所有權利和許可並終止了相關基因治療產品的候選。我們現在完全負責與開發和商業化有關的成本候選產品。

在這樣的終止之前，Benitec團隊努力進行了幾項額外的探索性非臨牀分析，以潛在地改善通過進一步優化給藥途徑對靶肌肉組織進行給藥。

非臨牀實驗已經完成，以支持先前的研究。用於治療乙肝病毒。2016年12月、2016年3月和2015年12月的體內和體外研究結果表明，將RNAi與基因治療結合起來治療HBV的方法具有潛在的效用。2017年4月，本公司完成了向FDA提交的文件中，該機構提供的反饋包括啟動臨牀試驗所需步驟的細節如上所述，公司可能會尋求戰略合作伙伴關係，以完成以下項目的IND支持研究

正在開發用於治療眼嚥肌營養不良的藥物，目前正在進行評估研究。是Benitec的主要管道計劃，如圖3所示。

在評價該製劑治療慢性乙型肝炎病毒感染的過程中顯示出強大的非臨牀活性。貝尼特目前正在尋找戰略合作伙伴，以推進穿過研究。

OPMD是一種潛伏的、常染色體顯性的、起病晚的退行性肌肉疾病，通常出現在幾年前的事了。該病的特點是進行性吞嚥困難(吞嚥困難)和眼瞼下垂(上瞼下垂)。OPMD是由聚(A)結合蛋白核1(PABPN1)基因的特定突變引起的。OPMD是一種罕見的疾病，然而，至少有33個國家的患者被診斷出患有OPMD。患有OPMD的患者羣體得到了很好的識別，並注意到這種疾病患者的顯著地理聚集性，這可以簡化臨牀開發和全球商業化努力。

PABPN1是一種普遍存在的因子，它促進聚(A)聚合酶和CPSF(切割和多腺苷酸特異性因子)之間的相互作用，從而控制mRNA聚(A)尾巴的長度、核中mRNA的輸出以及替代聚(A)位點的使用。OPMD特有的基因突變導致PABPN1基因外顯子1內的三核苷酸重複序列擴張，並導致PABPN1結束。這種突變會產生一種蛋白質，這種蛋白質含有一種擴張的聚丙氨酸束最多有18個連續的丙氨酸殘基，容易形成稱為核內包涵體(INI)的聚集體。INIS的隔離野生型PABPN1也可能導致與OPMD相關的功能表型的喪失。

是由修飾的AAV血清型9型(AAV9)衣殼組成的，它在單個肌肉特異性的控制下表達雙功能結構推動者要實現對針對野生型和突變型PABPN1的密碼子優化的PABPN1 mRNA和兩個shmiR分子進行檢測。是旨在糾正OPMD的遺傳缺陷，在單次局部給藥後。

目的是針對PABPN1 mRNA的兩個不同區域，通過同時表達來自同一DNA結構的兩個不同的shmiR來實現基因沉默(). 該基因還被設計用於驅動密碼子優化的、抗siRNA的野生型PABPN1基因的同時表達。.

在倫敦皇家霍洛威大學和巴黎肌肉研究所的研究人員的合作下，我們開發了一種ddRNAi結構，表達針對PABPN1 mRNA的三個不同區域的三個shRNA，並觀察到PABPN1基因的有效沉默使用這個ddRNAi構造。此外，作為這項合作的一部分，我們已經產生了一個基因表達結構，它產生了野生型PABPN1基因的siRNA抗性版本。

在隨後由Benitec獨家進行的研究中，PABPN1內的第二組靶區被確定用於治療開發和針對這些區域設計的shmiR。與倫敦皇家霍洛威大學和Myologie研究所合作開發的原始shRNA也設計了額外的shmiR。“沉默和替換”結構，指定為融合了兩個表現最好的shmiR，以及在肌肉特異性啟動子的控制下，產生野生型PABPN1基因的siRNA抗性版本的基因表達結構。黃芪的作用機理如圖5所示。

在首字母中評價直接肌肉注射阿司匹林的研究在倫敦皇家霍洛威大學和Myologie研究所的A17轉基因OPMD小鼠模型中，通過構建有可能促進所需沉默和替代方法的載體，我們觀察到肌肉纖維化減少，處理肌肉橫截面積增加，核內包裹物減少，肌肉力量正常化。這些非臨牀研究結果發表在《科學》雜誌上。2017年4月。

在隨後的研究中，貝尼泰克在一項關鍵的模型(A17小鼠模型)，一次肌肉注射結果，PABPN1蛋白的產生在細胞內得到了強有力的沉默，並伴隨着正常的、具有生物功能的PABPN1蛋白的表達。在A17小鼠模型中，這種治療將肌肉力量和肌肉重量恢復到野生型水平，並改善了疾病的其他生理特徵(圖6a，圖6b，圖6c，圖6d)：

2020年7月8日，貝尼泰克宣佈啟動大型動物受試者的中試劑量研究。

這個試點劑量研究是兩個計劃中的第一個在大型動物身上進行的研究。這些研究繼續在貝尼泰克科學團隊的指導下進行，研究設計和實施的關鍵要素是與數十年來一直深入從事OPMD患者治療的內外科領先專家團隊密切合作進行的。這個試驗性劑量研究，以及隨後的GLP毒理學和生物分佈研究，將在犬的受試者中進行，並將支持新設計的方法的驗證和優化這項研究的目的是給藥，確認載體轉導和轉基因表達在OPMD自然病程的關鍵組織間隔中的效率，在啟動人類臨牀研究之前確定最佳藥物劑量，並便於觀察關鍵的毒理學數據點。

這個試點劑量研究被設計為一項在Beagle犬身上進行的證實轉導效率的研究通過開放的外科手術直接肌肉注射到咽部的特定解剖區域給藥。這條新的路線管理是與耳鼻喉科領域的主要外科專家合作開發的，這種新的治療方法給藥將顯著提高治療醫生準確給藥的能力。與OPMD進展相關的特徵性缺陷所在的肌肉的研究試劑。需要注意的是，之前的關於……的研究重複性地驗證了直接肌肉注射後所獲得的強勁生物活性。例如，直接注入在該動物模型中，A17小鼠脛骨前肌中的基因轉移促進了靶向骨骼肌細胞的有力轉導，並支持OPMD疾病表型的完全緩解。

年度中期數據2021年初報告了試點劑量研究：

貝尼泰克進行了在Beagle犬受試者中進行的初步劑量研究表明，直接肌肉注射阿司匹林通過在開放外科手術中使用專有的劑量裝置，可以安全地實現以下目標：

中試劑量研究評估了兩種濃度的阿司匹林的安全性和生物活性。採用開放外科手術中使用的專有給藥裝置，對Beagle犬的下嚥肌和甲狀嚥肌直接注射三種不同劑量(1.0+E13 Vg/mL、3.0+E13 Vg/mL和3.0+E13 Vg/mL)(1.0+E13 Vg/mL、3.0+E13 Vg/mL和3.0+E13 Vg/mL)。Beagle犬的HP肌相當於人的咽中肌，Beagle犬的TP肌相當於人的下嚥縮肌。僅在先導給藥研究的第1天注射，並在給藥後8周觀察後採集相應的犬嚥肌進行分析。給藥是由獸醫和執業耳鼻喉科醫生進行的，他們在為OPMD患者提供姑息手術治療方面有豐富的經驗。

進一步的數據分析正在進行中，對犬類受試者在試點劑量研究和此處突出顯示的臨時數據點來自對6名Beagle犬受試者咽部肌肉組織的完整分析(研究人口)。這個從試點劑量研究得出的結論和正式結論將隨着對其他研究對象的分析而更新。

最後，至關重要的是，要強調當前兩種方法之間的關鍵區別。由Benitec在Beagle犬中進行的試驗性劑量研究，以及之前由之前的Beagle犬劑量研究獨立進行的Beagle狗劑量研究貝尼特克的持牌人。這個由PIRE進行的劑量研究受僱持牌人路線和方法在完成研究的給藥階段時，我們使用了同樣有限的分析方法。Benitec團隊致力於優化管理的路線和方法完善加藥後採用的巖心分析方法。

在這些方法論的改進之後，Benitec展示了改善(+24650%)幽門螺桿菌肌肉和a的轉導改善(+11027%)三磷酸腺苷(TP)肌肉的轉導與肌鈣蛋白水平的關係前人觀察到的轉導持牌人(圖12)。

2021年5月，貝尼特完成了與法國國家藥品和保健品安全局(L‘Aise National ale de sécuritédu Médicatus et des Produits de Santé或ANSM)的科學諮詢會議。科學建議會議的召開是為了審查GLP毒理學研究設計GMP臨牀製造計劃，以及GMP臨牀製造計劃的設計臨牀試驗我們的團隊正在等待正式收到來自科學建議會議。Benitec將在收到最終會議記錄後提供與每個關鍵數據點相關的更新。

此外，Benitec將提供最新的結果，這些結果來自對接受治療的動物對象的持續分析。試點劑量研究(其臨時數據最初於2021年2月披露)。

Benitec繼續計劃啟動三叉神經痛的臨牀研究在2022年的OPMD患者中。

我們正在尋找戰略合作伙伴，以繼續發展用於治療乙肝病毒。我們相信，2016年12月、2016年3月和2015年12月的體內和體外研究結果表明，將RNAi與基因治療相結合的方法在治療HBV方面具有潛在的實用價值。公司可能尋求戰略合作伙伴關係以完成針對以下方面的研究

目前受僱的大多數人治療可以提供長期的病毒載量抑制，然而，這些治療藥物治癒率不高，並具有推動耐藥突變發展的額外風險。長期使用幹擾素，特別是大劑量幹擾素，也可能與嚴重的副作用有關，包括噁心、嘔吐、呼吸急促、頭暈和疲勞，增加了患者在治療過程中的依從性問題。

是一種基於ddRNAi的治療劑，旨在針對肝臟，抑制病毒複製和表面抗原的產生。首字母以下項目的數據建議聯合管理NUC可以支持宿主免疫反應的重新激活，而宿主免疫反應被認為是實現治癒的關鍵。

該系統的設計DNA構建利用了HBV基因組的結構。乙型肝炎病毒是一種小的DNA病毒，有四個重疊的開放閲讀框架，這意味着通過改變翻譯過程的起點，從相同的DNA序列產生幾個基因。這四個基因被稱為核心基因、表面基因、X基因和聚合酶基因。核心基因編碼核心核衣殼蛋白，核衣殼蛋白在病毒包裝中很重要，被認為有助於穩定cccDNA，以及乙型肝炎病毒。表面基因編碼蛋白質，包括X基因編碼X蛋白，該蛋白具有可能與肝癌發生相關的特性。聚合酶基因編碼一種大蛋白，其功能對病毒包裝和複製至關重要。雖然HBV是一種DNA病毒，但它通過RNA中間體進行復制。靶向基因組的三個重疊區域的病毒信使核糖核酸，同時沉默表面、X、核心和聚合酶基因。因此，我們認為，通過沉默聚合酶基因和用於複製的HBVRNA，長期抑制HBV病毒複製，抑制HBV病毒蛋白的產生，包括通過沉默表面基因來產生乙肝病毒，通過沉默核心蛋白基因來抑制cccDNA，可以通過一次給藥來根除患者中的乙肝病毒感染。當與NUC配對時。

關於……的作用機制DNA構建物通過AAV8載體被運送到肝細胞核。當到達細胞核時，該結構表達三個不同的shmiR，它們在細胞內被加工，產生切割HBV mRNA的siRNAs，從而阻止病毒複製和產生病毒蛋白。

Benitec尋求積極獲得並保護其認為對其業務重要的知識產權和專有技術的權利。這些知識產權包括要求我們的ddRNAi和沉默和替換技術的專利，以及以及與我們的候選產品和專有技術相關的商業祕密。

Benitec的專利組合包括與Benitec基於ddRNAi治療乙型肝炎病毒(HBV)感染的候選藥物相關的四個專利系列這包括三個針對針對HBV的RNAi藥物的專利系列和Benitec的AAV專利系列，該系列涵蓋了

第一個針對針對HBV的RNAi藥物的專利系列，標題為“涉及乙型肝炎病毒基因組的一系列靶區的單鏈RNA和shRNA序列。雖然起草時明確涵蓋shRNAs(因為這是當時正在開發的RNAi格式)，但權利要求涵蓋了microRNA主幹中包含的shRNA(即短髮夾狀microRNA(ShmiR))，這是目前在Benitec的HBV計劃中使用的RNAi格式。

另一個專利家族涉及乙肝病毒基因組的一系列額外靶區的shRNA序列。該專利系列的名稱為“ “雖然起草的內容包括shRNA(因為這是當時正在開發的RNAi格式)，但這些權利要求包括shRNA和shmiR。

與HBV相關的第三個專利家族與結構的開發有關。這一專利系列名為“，以涵蓋Benitec目前正在開發的單個和三個shmiR結構。

Benitec針對OPMD的專利組合包括與針對PABPN1(OPMD的致病基因)的shRNA和shmiRs相關的5個專利系列，以及針對OPMD的“沉默和替換”療法和治療策略。這五個家庭涵蓋了OPMD治療候選者，Benitec正在開發OPMD的治療策略，該策略可以沉默導致OPMD的PABPN1，並取而代之的是功能性PABPN1，以及Benitec的AAV專利系列，該系列涵蓋了 是編碼兩個針對內部指定的內源性PABPN1(包括引起OPMD的變體)的shmiR的‘沉默和替換’結構和以及密碼子優化的PABPN1替換構建，其轉錄本不是和ShmiRs和密碼子優化的PABPN1替換結構都受肌肉特異性啟動子的控制。

第一個專利家族名為“治療眼嚥肌營養不良症(OPMD)的試劑及其用途(OPMD家族#1)”，由與倫敦皇家霍洛威大學(RHUL)合作產生，涉及PABPN1內的三個shRNA靶區。RHUL將其在這一專利家族中的所有權轉讓給了Benitec，PCT申請和相關的美國優先權文件都是以Benitec的名義提交的。這一專利家族針對針對引起OPMD的突變PABPN1變體中的特定區域的RNAi試劑，以及將這些RNAi試劑與PABPN1替代結構結合使用來治療OPMD。更具體地説，這一系列包括覆蓋shmiR17的索賠該專利家族於2018年10月/11月進入國家/地區階段。

第二個專利家族名為“用於治療眼嚥肌營養不良症(OPMD)及其用途的試劑(OPMD家族#2)”，涉及PABPN1內的第二組靶基因序列以及“沉默和替換”結構貝尼特克正在開發中。PCT申請和相關的美國優先權文件完全以Benitec的名義提交，該家族於2019年6月/7月進入國家/地區階段。該專利家族針對針對引起OPMD的突變PABPN1變體中的特定區域的RNAi試劑，以及用於治療OPMD的“沉默和替換”結構及其用途。更具體地説，這一系列包括以下項目的索賠：shmiR13和shmiR17單獨的，以及完整的“拆卸和替換”結構。

第三個專利系列，題為“治療眼嚥肌營養不良症(OPMD)的方法(OPMD系列#3)”已經被提交，以尋求廣泛針對OPMD的“沉默和替換”治療概念，依靠RNAi試劑擊倒PABPN1，並用RNAi藥物不針對的功能性PABPN1來取代PABPN1。本申請中的權利要求不限於該專利系列作為PCT申請而存在，並且僅以Benitec的名義提交。

已經提交了第四個專利系列，標題為“治療眼嚥肌營養不良症(OPMD)的方法(OPMD系列#4)”，以明確要求由Benitec開發的OPMD治療候選藥物的權利，該專利系列名為“治療眼嚥肌營養不良症(OPMD)的方法(OPMD系列#4)”，(在此描述)。該專利系列作為PCT申請而存在，並且僅以Benitec的名義提交。

貝尼特的專利組合包括一個專利系列，名為“，“涉及一種具有修飾磷脂酶(PLA2)結構域的AAV

除了對ddRNAi和其他技術以及我們的候選產品進行專利保護外，我們還依靠專有技術這是不可申請專利的，或者我們選擇不申請專利，因為它們對我們的業務來説是有價值的知識產權。這除其他領域外，還涉及識別ddRNAi技術的核酸靶標和設計針對首選基因的ddRNAi結構。我們已經實施了一系列安全措施，旨在保護我們的包括限制對我們的研究設施、數據庫和網絡的訪問。我們還試圖保護我們的在與外部提供者接觸以推進我們的候選治療渠道時，通過保密協議的方式進行。

個別專利的期限取決於獲得專利的國家的法律條款。在我們申請專利的大多數國家，專利期是從最早提交專利申請之日起20年。專利申請。在美國，如果一項專利因另一項專利而被最終放棄，或者由於專利權人延遲專利起訴，專利期限可能會縮短。專利期限的調整可以延長專利的期限，以補償專利權人因美國專利商標局在授予專利時的行政延誤而造成的損失。歐洲專利的專利期為自申請之日起20年，與美國不同的是，歐洲專利的專利期不受專利期調整的影響。

一項專利的期限，涵蓋Biological也有資格申請專利期限延長，這允許專利期限恢復，作為FDA監管審查過程中失去的專利期的補償。1984年的藥品價格競爭和專利期限恢復法案，或哈奇-瓦克斯曼法案，允許專利期限在專利到期後延長至多五年。專利期延長的長度與生物在臨牀測試和監管審查中的時間長短有關。專利展期自產品批准之日起不能超過14年，且只有一項適用於批准的生物的專利可以展期。歐洲和其他司法管轄區也有類似的規定，以延長涵蓋經批准的生物的專利的期限，儘管延長期限的資格要求各不相同。將來，如果我們的產品獲得FDA批准，或獲得尋求或獲得專利保護的另一個司法管轄區的同等監管機構的批准，我們預計將申請延長涵蓋這些產品的專利期限。

2016年，21世紀治療法第3033節創建了一個新的產品類別，名為“再生醫學高級療法”，或RMAT名稱。RMAT的指定使一項新的生物研究的贊助商獲得了與FDA更多的會面機會，其方式與向FDA指定為“突破性療法”的療法的贊助商提供的方式相當。由於指定的產品符合嚴重疾病治療中未滿足醫療需求的標準，它們可能符合優先審查和加速批准的條件，在優先審查中，對BLA的初始評估從12個月減少到8個月，而加速批准則基於對預測替代終點或中間臨牀終點的影響。有資格獲得這種加速批准的RMATs可能能夠通過承諾批准後的臨牀研究以及患者登記和健康記錄分析等現實世界的數據來滿足許可要求。這些加速項目的RMAT指定產品的資格可以在特定的開發會議上與FDA討論，但我們不知道我們當前或未來的候選產品是否有資格獲得RMAT指定。我們認為，在早期開發期間更多地接觸FDA對贊助商來説是一件好事，因為典型的B型開發會議通常被限制在階段結束III和呈件。此外，有資格參加快速通道計劃的選擇，也是基於在治療嚴重疾病時服務於未得到滿足的醫療需求的潛力，允許對BLA部分內容進行“滾動審查”，可在與CBER商定審查時間表後提交進行評估。

2016年5月，EMA批准了第二種名為Strimvelis的基因治療產品，這是第一種獲得批准的基因治療產品幹細胞基因療法，用於治療一種非常罕見的疾病，名為(腺苷脱氨酶缺乏所致的嚴重聯合免疫缺陷)

2017年8月，FDA批准了美國首個基因療法產品。FDA批准Kymriah(組織凝集素)用於治療某些患有急性淋巴細胞白血病(ALL)的兒童和青壯年患者。Kymriah是一種轉基因的自體免疫療法。由於細胞因子釋放綜合徵和神經事件的風險，Kymriah正在被批准使用REMS。2017年12月，FDA批准了Luxturna(Voregene)一種基因療法，用於治療患有遺傳性失明的兒童和成人患者，這種失明可能導致失明。Luxturna是美國批准的第一種針對特定基因突變引起的疾病的直接給藥基因療法。到目前為止，FDA總共批准了四種基因治療產品。

BLA。IND在FDA收到後30天自動生效，除非FDA在在一段時間內，對臨牀試驗的進行提出關注或問題，並將臨牀試驗置於臨牀擱置狀態。在這種情況下，IND贊助商必須在臨牀試驗開始之前解決與FDA的任何懸而未決的問題。此外，建議進行臨牀試驗的每個地點的IRB必須在該地點開始臨牀試驗之前審查和批准任何臨牀試驗的計劃。如果該網站有IBC，它可能還必須審查和批准擬議的臨牀試驗。臨牀試驗涉及在符合GCP的合格研究人員的監督下對患者進行研究產品的管理，這些要求旨在保護患者的權利和健康，並確定臨牀試驗發起人、研究人員和監控者的角色。臨牀試驗是根據協議進行的，這些協議詳細説明瞭臨牀試驗的目標、給藥程序、受試者的選擇和排除標準、用於監測安全性的參數，包括確保在發生某些不良事件時臨牀試驗將被停止的停止規則，以及要評估的療效標準。每個涉及對美國患者進行檢測的方案和隨後的方案修正案都必須作為IND的一部分提交給FDA。每個參與主體都需要知情的書面同意，知情同意的形式和內容必須得到每個IRB的批准。

詳細説明臨牀試驗結果的年度進展報告必須提交給FDA。對於嚴重的和意想不到的不良事件，書面的IND安全報告必須及時提交給FDA和調查人員；任何來自其他研究、實驗室動物試驗或表明對人類受試者有重大風險的測試；或與方案或研究人員手冊中列出的測試相比，臨牀上嚴重疑似不良反應發生率的任何重要增加。主辦方必須在15小時內提交IND安全報告

贊助商確定信息符合報告條件後的日曆天數。贊助商還必須在最初收到信息後七個歷日內通知FDA任何意外的、致命的或危及生命的疑似不良反應。FDA通常建議贊助商觀察與基因治療相關的潛在延遲不良事件的受試者在這段時期內，包括至少五年的年度檢查，然後是對試驗對象進行10年的年度詢問，無論是親自詢問還是通過問卷詢問。

任何提交給FDA上市的產品，包括快速通道計劃下的產品，都可能有資格參加FDA旨在加快開發和審查的其他類型的計劃，如優先審查和加速審批。任何產品如果獲得批准，與市場上銷售的產品相比，在安全性、有效性、治療、診斷或預防疾病方面將有顯著改善，就有資格接受優先審查。FDA將試圖將額外的資源用於評估指定優先審查的新生物製品或藥物產品的申請，以努力將審查期從12個月縮短到8個月。此外，產品可能有資格獲得加速審批。被研究的生物或藥物產品在治療嚴重或危及生命的疾病方面的安全性和有效性，以及提供比現有治療方法更有意義的治療益處的產品，可能會獲得加速批准，這意味着它們可能會根據充分和受控的臨牀試驗，確定產品對合理地可能預測臨牀益處的替代終點有效，或基於對中間臨牀終點的影響而獲得批准。作為批准的一項條件，FDA可以要求獲得加速批准的生物製品或藥物產品的贊助商進行充分和良好控制的上市後臨牀試驗。此外，FDA目前要求作為加速批准的條件這可能會對該產品的商業發佈時間產生不利影響。最後，根據2012年頒佈的新的“食品和藥物管理局安全與創新法案”的規定，贊助商可以要求將候選產品指定為“突破性療法”。突破性療法是指旨在單獨或與一種或多種其他藥物或生物聯合治療嚴重或危及生命的疾病或狀況的藥物或生物療法，初步臨牀證據表明，該藥物或生物療法可能在一個或多個臨牀重要終點顯示出比現有療法有實質性改善的效果，例如在臨牀開發早期觀察到的實質性治療效果。被指定為突破性療法的藥物和生物製品與被指定為快速通道的藥物和生物製品獲得相同的益處。此外，FDA必須採取某些額外行動，例如對高效藥物開發計劃的密集指導(最早從第一階段開始)，以及讓高級管理人員參與的組織承諾，旨在加快批准突破性療法的申請的開發和審查。

FDA可能會要求，或者公司可能會在產品獲得批准後進行額外的臨牀試驗。這些4期臨牀試驗可以作為繼續藥物和生物批准的條件。4期臨牀試驗的結果可以確認候選產品的療效，並可以提供重要的安全性信息。此外，FDA已表示有法定權力要求贊助商進行上市後研究，以具體解決該機構確定的安全問題。

我們預期的診斷，用於我們的某些治療產品，由FDA作為體外診斷或IVD醫療設備進行管理。此類IVD設備必須符合適用的FDA更廣泛地適用於醫療器械的法規以及FDA法規。FDA的這些規定包括：向FDA註冊機構；向FDA列出IVD設備；向FDA報告與IVD設備有關的某些不良事件；遵守質量體系法規(當前設備的良好製造規範)；為IVD設備貼上標籤；以及在IVD設備上市前獲得上市前的批准或批准(除非獲得豁免)。此外，亦有規例涵蓋研究儀器的規定，以及進行儀器的臨牀研究。與藥品和生物製品一樣，不遵守適用的設備/IVD要求可能會導致對IVD設備公司、其管理人員或員工和/或其產品採取法律或行政執法行動。

根據修訂後的“兒科研究公平法”(PREA)，BLA或補充劑必須包含數據，以評估該產品在所有相關兒科亞羣中聲稱的適應症的安全性和有效性，並支持該產品對每個安全有效的兒科亞羣的劑量和給藥。製造商必須在不遲於60天后向國際藥品監督管理局提交兒科研究計劃。2與FDA的會議；如果沒有這樣的會議，在啟動任何3期研究或合併的2期和3期研究之前；或者如果不會進行這樣的研究，不遲於提交營銷申請或補充劑之前210天。PREA的目的是迫使其產品具有兒科適用性的贊助商在兒科人羣中研究這些產品，而不是忽視成人適應症的兒科適應症，因為成人適應症可能更經濟可取。FDA可能會批准推遲提交數據，或者給予全部或部分豁免。根據其條款，PREA不適用於任何已被授予孤兒指定的適應症的產品，除非FDA發佈了另有規定的規定。因為FDA沒有發佈任何這樣的規定，所以申請銷售孤兒指定適應症的產品不需要提交兒科評估。在2018年7月的一份指導意見中，FDA宣佈，預計不會為常見疾病(即總患病率為20萬或更高的疾病或疾病)兒科亞羣的藥物授予任何額外的孤兒藥物名稱。已經批准的兒科亞羣孤兒稱號不會受到這一變化的影響。

根據FDA批准我們候選產品上市的時間、期限和細節，我們的一些美國專利可能有資格根據Hatch-Waxman修正案獲得有限的專利期延長。Hatch-Waxman修正案允許最長五年的專利恢復期限，作為對產品開發和FDA監管審查過程中失去的專利期的補償。然而，專利期恢復不能延長專利的剩餘期限，從產品批准之日起總共不能超過14年。專利期恢復期一般為IND生效日期和BLA提交日期之間的時間加上BLA提交日期和該申請獲得批准之間的時間。只有一項適用於批准的生物製品的專利有資格延期，延期申請必須在專利到期前和生物製品獲得批准後60天內提交。美國專利商標局與FDA協商，審查並批准任何延長或恢復專利期的申請。

2009年的生物製品價格競爭和創新法案包括在患者保護和平價醫療法案中，為被證明類似於或可互換的生物製品創建了一個簡短的審批途徑。參考生物製品，並授予參考生物製品十二個

在美國，兒科專營權是另一種類型的專營權。如果授予兒科專營權，將為任何現有的市場專營權提供額外6個月的專有權，例如，12年專營權，或藥物的專利保護。這六個月的專有權是從其他專有性保護或專利延遲結束時開始的，可以根據以下規定在自願完成兒科試驗的基礎上授予這樣的審判的“書面請求”。

要獲得歐盟監管體系下生物製品的監管批准，我們必須提交營銷授權申請。歐盟要求的申請與美國的BLA相似，但不同的是，除其他外，對特定國家的文件要求。歐盟也為市場排他性提供了機會。例如，在歐盟，一種新的生物在獲得市場授權後，通常會獲得八年的數據獨佔權和另外兩年的市場獨佔權。如果獲得批准，數據排他性將阻止歐盟的監管機構參考創新者的數據來評估生物相似的應用。在額外的在市場獨佔期內，可以提交生物相似產品上市授權書，並可以參考創新者的數據，但在市場獨佔期屆滿之前，生物相似產品不能上市。如果創新者在最初的八年期間獲得了一個或多個新適應症的額外授權，並且這些適應症顯示出比現有療法有顯著的臨牀益處，那麼創新者可以額外獲得一年的市場獨佔權。歐盟的這項為期10年或11年的數據和市場排他性制度可以防止仿製藥競爭，但如果競爭對手沒有參考發起者的臨牀數據，而是進行了自己的臨牀試驗來支持其營銷授權申請，則不能防止競爭產品的推出。

歐盟的孤兒藥物有資格獲得市場排他性。這如果在第五年結束時確定該產品不再符合

我們於2019年11月22日註冊為特拉華州的一家公司，並完成了2020年4月15日。我們的前身Benitec Limited於1995年根據澳大利亞法律註冊成立。我們的主要執行辦事處位於加利福尼亞州海沃德海沃德信託路3940號，郵編：94545。

在2020年4月15日或實施日期，或根據西澳大利亞州法律註冊成立的公眾公司Benitec Biophma Limited或Benitec Limited，已根據Benitec Limited與吾等於2020年1月30日修訂及重述的計劃實施協議完成。由於我們的註冊管轄權從澳大利亞改為特拉華州，Benitec Limited成為我們的全資子公司。

這個根據澳洲法律下的法定安排計劃(或該計劃)而實施，根據該計劃，於實施日期，百利達有限公司的所有已發行及已發行普通股以本公司普通股一股(每股面值0.0001美元)交換百利達有限公司已發行及已發行的每300股普通股。Benitec有限公司美國存托股票(ADS)的持有者每持有三股美國存托股票(ADS)，即每持有200股普通股，就會獲得兩股我們的普通股。

我們的電話號碼是(510)我們的網站是www.benitec.com。我們網站上的信息或可通過我們的網站訪問的信息不是本年度報告的一部分，也不包含在此作為參考。

我們招致的淨虧損可能會在不同的季度和年年間波動很大，以至於我們運營結果的比較可能不能很好地預示我們未來的表現。在任何一個或多個特定季度，我們的經營業績都可能低於證券分析師或投資者的預期，這可能導致我們普通股的價格下跌。

基於ddRNAi和反義ddRNAi候選產品的開發過程治療學包含許多固有的風險和不確定性。例如，關於ddRNAi，可能無法識別以前未被他人識別和/或專利的疾病相關基因的靶區域，從而限制了對該靶序列的自由操作。沉默目標基因可能不會最終治癒疾病，因為可能有比目標基因更多的因素導致疾病的發展。使用ddRNAi沉默靶基因可能會導致臨牀前研究中沒有預測或觀察到的短期或長期不良反應。將DNA構建物輸送到靶細胞可能是不可能的，也可能不完整或不足以提供足夠的治療益處。

任何額外的籌款努力都可能使我們的管理層從他們的活動，這可能會影響我們開發和商業化我們的候選產品的能力。此外，我們不能保證未來的融資將以足夠的金額或我們可以接受的條款(如果有的話)提供。此外，任何融資條款都可能對我們股東的持股或權利產生不利影響，我們發行額外的證券(無論是股權還是債務)，或者發行這種證券的可能性，都可能導致我們普通股的市場價格下跌。如果我們負債，我們可能會被要求同意限制性公約，例如對我們產生額外債務的能力的限制，對我們獲得、出售或許可知識產權的能力的限制，以及其他可能損害我們開展業務的能力的經營限制。我們也可以通過與合作伙伴的安排在比其他情況更早的階段尋求融資，我們可能被要求放棄部分或全部我們的技術或候選產品的權利，或者以其他方式同意對我們不利的條款。

我們目前有足夠的資金來完成針對以下方面的研究不過，我們預計我們需要籌集額外資金，以展開及完成有關的臨牀研究。如果我們籌不到額外的資金，以致不能繼續升學，我們的業務運作可能會受到影響。

在我們獲得FDA的BLA批准或美國以外相關監管機構的營銷批准之前，我們不允許在美國或其他國家銷售我們的候選產品。獲得BLA的批准可能是一個漫長、昂貴和不確定的過程。如果我們不能獲得FDA的批准來銷售我們的候選產品，我們將無法在美國銷售我們的候選產品，這將嚴重削弱我們創造收入的能力。此外，未遵守FDA和監管要求可能在產品批准之前或之後(如果有)使我們受到行政或司法制裁，包括：

基於ddRNAi的療法以及沉默和替換療法的成功臨牀開發在很大程度上依賴於使用適當的遞送方法，包括病毒載體，以獲得在適當的靶細胞中表達shRNA和工程轉基因的DNA構建物的治療相關濃度。為了開發有效的候選產品，我們需要從第三方獲得交付技術的許可，或者與研究合作者一起開發交付技術。儘管包括AAV載體在內的遞送技術已經被確定，並針對特定的組織類型進行了很好的定義，但我們仍在繼續尋找具有理想遞送特性的載體，以適應我們正在追求的適應症，包括OPMD。AAV載體的組織趨向性和其他物理特性是有限的，並且可能對其他候選產品或向多種組織類型的輸送無效。AAV載體還可以在一些患者中觸發免疫反應，除非採取措施在臨牀上解決這個問題，否則這些患者不會從使用候選產品中獲得臨牀益處。如果我們或我們的合作者不能成功地確定有效的給藥方法，使我們的候選產品在目標組織中達到與治療相關的濃度，我們可能就不能成功地開發出適銷對路的產品。此外，如果我們不能就優惠條款達成協議，或者根本不能與我們確定的任何有效載體的提供者達成協議，我們可能無法及時或有利可圖地完成我們的臨牀試驗或將我們的產品商業化(如果有的話)。

在獲得監管部門批准銷售我們的任何候選產品之前，我們必須進行廣泛的臨牀試驗，以證明候選產品在人體上的安全性和有效性。臨牀試驗既昂貴又耗時，其結果也不確定。我們正在進行或打算進行的任何臨牀試驗的啟動和完成可能會因為我們不知道我們正在進行的或計劃中的臨牀試驗是否會如期開始或進展，是否需要重新設計，是否需要按時招募患者或如期完成，或者根本不知道。我們不能保證任何臨牀試驗將按計劃啟動或進行，或如期完成(如果有的話)。一個

在適當的監管機構審查和批准候選產品之前，我們不能將產品商業化。即使我們的候選產品在臨牀試驗中表現出安全性和有效性，監管機構也可能無法及時完成審查過程，或者我們可能無法獲得監管部門的批准。如果FDA諮詢委員會或類似的外國監管機構建議或對批准的限制。此外，在產品開發、臨牀試驗和審查過程中，我們可能會因為未來立法或行政行動中的額外政府監管，或者監管機構政策的變化而受到延誤或拒絕。監管機構也可能會批准候選治療的適應症少於或超過要求的範圍，可能不會批准我們打算向候選產品收取的價格，可能會限制我們推廣產品的能力，可能會對產品的批准施加重大限制，包括但不限於狹窄的適應症、與使用條件有關的重大警告、預防措施或禁忌症，或者可能會根據上市後研究的表現批准。此外，監管機構可能不會批准我們的候選產品成功商業化所必需或需要的標籤聲明。FDA或類似的外國監管機構可能會在我們批准後強加REMS或其他條件，限制我們將候選產品商業化的能力。

FDA和其他機構的中斷也可能會減慢必要的政府機構審查和/或批准新藥所需的時間，這將對我們的業務產生不利影響。例如，近年來，包括2018年和2019年，美國政府多次關門，FDA等某些監管機構不得不讓關鍵員工休假，停止關鍵活動。另外，為了迴應在大流行期間，FDA推遲了對外國製造設施和產品的大部分檢查，推遲了對國內製造設施的例行監督檢查，並且只舉行了電話會議。美國以外的監管機構可能會採取類似的限制或其他政策措施來應對大流行。如果政府長期停擺，可能會嚴重影響FDA及時審查和處理我們提交的監管文件的能力，這可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。此外，在我們作為一家上市公司的運營中，政府未來的關閉可能會影響我們進入公開市場並獲得必要資本的能力，以便適當地資本化和繼續我們的運營。

即使我們在一個司法管轄區獲得監管批准，監管機構仍可能對我們的候選產品的指定用途或營銷施加重大限制，或對可能代價高昂的審批後研究或上市後監督施加持續要求。例如，批准的BLA的持有者有義務監測並向FDA報告不良事件以及任何產品不符合BLA中的規格的情況。FDA指南建議接受某些類型基因治療的患者觀察潛在不良事件長達15年之久。批准的BLA的持有者還必須提交新的或補充的申請，並獲得FDA的批准，才能對批准的產品、產品標籤或製造過程進行某些更改。除其他可能適用的外國、聯邦和州法律外，廣告和促銷材料必須符合FDA的規定，並接受FDA的審查。

我們的第三方製造商可能會受到火災、自然或其他因素的損害或中斷。災難、斷電、電信故障、未經授權進入、計算機病毒、襲擊、恐怖主義行為、人為錯誤、破壞或破壞、金融破產、破產和類似事件。這些風險包括當前大流行。在多大程度上我們的第三方合作伙伴可能受到的影響將取決於未來的事態發展，這些事態發展高度不確定，也無法預測，包括可能出現的有關冠狀病毒嚴重程度、疾病的地理傳播、疫情持續時間的新信息，以及遏制冠狀病毒或治療其影響的行動，包括在美國和其他國家的旅行和其他社會距離限制等。

我們在任何情況下接受付款的能力而合作協議取決於我們是否有能力清楚地界定我們在這些協議下的權利。我們已經並可能將我們的知識產權的其他部分授權給我們的合作者，目的是我們的合作者將基於我們的ddRNAi或其他技術開發候選產品，以滿足特定條件。但是，合作者可能會在未經我們許可的情況下使用我們的知識產權，對我們對知識產權的所有權提出異議，或辯稱我們的知識產權不包括他們開發的任何候選產品或為其增值。如果發生糾紛，可能會導致昂貴的專利局程序和訴訟，我們的合作者可能會在糾紛持續期間拒絕向我們付款。此外，無論採取任何法律行動，與合作者就

因為我們依賴第三方來製造我們的候選產品，而且我們與各種組織和學術機構合作來提升我們的技術和候選產品，所以我們有時可能會與他們分享商業祕密。我們尋求通過在開始研究或披露專有信息之前與我們的合作者、顧問、員工和顧問簽訂保密協議、材料轉讓協議、合作研究協議、諮詢協議或其他類似協議來部分保護我們的專有技術。這些協議通常會限制第三方使用或披露我們的機密信息(如商業祕密)的權利。儘管有這些合同條款，但分享商業祕密和其他機密信息的需要增加了此類商業祕密被潛在競爭對手知曉、被無意中納入他人技術、或被披露或違反這些協議使用的風險。鑑於我們的專有地位在一定程度上是基於我們的如果第三方發現我們的商業祕密或其他未經授權的使用或披露，將損害我們的知識產權和對我們候選產品的保護。

這個大流行和其他公共衞生危機可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果產生實質性的不利影響。我們產品的開發和商業化是

我們依賴於我們的第三方合作者的努力，因為我們依賴第三方進行臨牀前研究和臨牀試驗，併為我們提供研發、臨牀前和臨牀開發生物製劑和其他材料。因此，如果我們的第三方合作伙伴受到大流行或相關的政府行動。在臨牀試驗和臨牀前研究以及原材料、藥品或藥品的出口、進口或運輸方面可能會有相關的限制或延誤，這可能會嚴重延誤我們的業務或臨牀試驗。

此外，我們的某些研究和開發工作是在全球範圍內進行的，包括我們正在開發的用於治療眼嚥肌營養不良(Opmd)的靜音和替代療法，儘管正在進行中，但這將取決於我們啟動臨牀站點和招募患者的能力。大流行。

我們還在2020年3月至2021年6月期間對大多數員工實施了在家工作的措施，導致實驗室工作減少，商務旅行。當我們將我們的員工轉移回我們的辦公場所時，存在這樣的風險感染髮生在我們的辦公室或實驗室設施，嚴重影響我們的運營。此外，如果我們的任何關鍵供應商受到影響，如果我們無法以可接受的價格及時採購足夠數量的基本設備、用品或服務，我們的業務可能會受到影響。

此外，疫情對全球經濟以及全球和美國金融市場造成了重大破壞。這可能會影響我們籌集額外資金的能力，這些資金可能無法以可接受的條件提供(如果有的話)。

在多大程度上影響我們的結果將取決於未來的發展，這是高度不確定和無法預測的，包括可能出現的關於以及要包含的操作或者治療它的影響，等等。另外，由於速度的原因，鑑於目前的情況正在發展和演變，其對公眾健康、商業運營和整體經濟的最終影響存在不確定性；因此，目前無法合理估計對我們的財務狀況、經營業績和流動性的負面影響，但影響可能是實質性的。

此外，我們基於ddRNAi的候選產品將與反義和其他目前正在開發的醫藥產品。與RNAi療法一樣，反義產物以mRNA為靶標，目的是抑制特定基因的活性。反義產品的開發比RNAi療法更先進，反義技術可能成為靶向mRNAs產品的首選技術。

與我們競爭的產品可以提供更好的治療替代方案，包括比我們可能開發的任何產品更有效、更安全、更便宜或更有效地營銷和銷售。有競爭力的產品可能會使我們開發的任何產品過時或在我們收回開發和商業化我們的候選產品的費用之前。這些競爭對手還可能招聘我們的員工，這可能會對我們的專業水平和執行業務計劃的能力產生負面影響。

對該法令的立法修正案將一直有效到2029年，除非國會採取額外行動。然而，請注意，冠狀病毒援助、救濟和經濟安全法案(CARE法案)於2020年3月27日簽署成為法律，旨在向受影響的個人和企業提供財政支持和資源大流行，從2020年5月1日到2020年12月31日暫停了2%的醫療保險自動減支，並將自動減支延長了一年，直到2030年。

我們預計，由於管理型醫療保健、價值和基於風險的支付安排的趨勢，醫療保健提供者在用於護理患者羣體的醫療保健資源方面面臨直接財務風險，以及額外的立法變化，我們預計將在銷售我們的任何候選產品時面臨定價壓力。醫療成本總體上的下行壓力，特別是處方藥和外科手術等治療的壓力變得非常大。因此，對新產品的進入設置了越來越高的壁壘。我們無法預測未來可能會採取什麼樣的醫療改革舉措。有可能採取額外的政府行動來解決大流行。聯邦、州和外國的立法和監管可能會進一步發展，我們預計正在進行的舉措將增加生物製藥產品定價的壓力。這樣的改革可能會壓低我們可能成功開發並獲得監管部門批准的任何候選產品的定價，並可能對我們的整體財務狀況和開發更多候選產品的能力產生負面影響。

作為一個整體將會對我們產生影響。我們敦促我們的投資者就此類立法及其對我們普通股投資的潛在影響諮詢他們的法律和税務顧問。搜查令。

我們可能會不時考慮其他戰略交易，例如協作、收購、資產購買或出售以及或候選產品或技術。特別是，我們將評估，如果在戰略上有吸引力，我們將尋求進行更多的合作，包括與主要生物技術或製藥公司的合作。對合作者的競爭非常激烈，談判過程既耗時又複雜。任何新協作的條款對我們來説都可能不是最優的，例如，如果候選產品的開發或審批延遲、已批准候選產品的銷售達不到預期或協作者中斷協作，我們可能無法維持任何新的或現有的協作。任何此類協作或其他戰略交易都可能需要我們

或其他費用，增加我們的支出，帶來重大的整合或實施挑戰，或擾亂我們的管理或業務。

儘管已實施保安措施，我們的內部電腦及資訊科技系統，以及我們現時及未來的公共關係主任及其他承辦商、顧問及合作者的電腦及資訊科技系統，仍容易受到電腦病毒、網絡攻擊、未經授權進入、天災、恐怖主義、戰爭、電訊及電力故障的破壞。這樣的事件可能會導致我們的運營中斷。雖然到目前為止，我們還沒有遇到任何重大系統故障、事故或安全漏洞，但如果發生此類事件並導致我們的運營中斷，可能會導致我們的開發計劃和業務運營中斷，無論是由於我們的商業機密丟失還是其他類似的中斷。例如，來自正在進行或未來的臨牀試驗的臨牀試驗數據或來自臨牀前研究的數據的丟失可能會導致我們的監管審批工作的延遲，並顯著增加我們恢復或複製數據的成本。同樣，我們依靠第三方生產我們的候選產品，並將依靠第三方進行未來的臨牀試驗，與他們的計算機系統相關的類似事件也可能對我們的業務產生類似的後果。如果任何中斷或安全漏洞導致我們的數據或應用程序丟失或損壞，或不適當地披露機密或專有信息，我們可能會招致責任，我們候選產品的進一步開發和商業化可能會延遲並變得更加昂貴。由於由於我們對互聯網技術的依賴和我們遠程工作的員工數量的增加，我們可能面臨更多的網絡安全風險，這可能會為網絡罪犯利用漏洞創造更多機會。

我們目前的實驗室運營位於我們位於加利福尼亞州海沃德的設施中。任何計劃外事件，如洪水、火災、爆炸、地震、極端天氣狀況、醫學流行病，包括當前大流行、電力短缺、電信故障或其他自然或人為事故或事件，導致我們無法充分利用設施，可能會危及我們的業務運營能力，特別是日常運營能力，給我們造成經濟損失，並阻礙或推遲我們候選產品的持續開發。無法使用此設施可能會導致成本增加、我們候選產品的開發延遲或我們的業務運營中斷。作為我們風險管理政策的一部分，我們將保險範圍維持在我們認為適合我們業務的水平。然而，如果該設施發生意外或事故，我們不能向您保證保險金額足以賠償任何損害和損失。如果我們的設施因事故或事件或任何其他原因而無法運行，即使是很短的一段時間，我們的任何或所有研發項目都可能受到損害。任何業務中斷都可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。

我們依賴於專利的組合，商業祕密保護和保密協議-無論是我們擁有或擁有的，還是由我們的許可人擁有或控制並許可給我們的-以保護與我們的技術和候選產品相關的知識產權。

生物技術和製藥領域的專利實力涉及複雜的法律和科學問題，可能不確定。我們擁有或擁有的專利申請在美國或其他司法管轄區，我們的候選產品可能無法獲得已頒發的專利，而這些專利的聲明涵蓋了我們的候選產品。此外，我們不能保證我們擁有或授權給我們的任何待決或未來的專利申請將授予任何專利。不能保證與我們的專利和專利申請相關的所有潛在的現有技術都已找到。如果存在這樣的現有技術，它可以使專利無效或阻止專利從未決的專利申請中頒發。即使專利確實成功頒發，即使這些專利涵蓋我們的候選產品，第三方也可能發起反對、干涉授權後審查、當事各方之間的審查、在法庭上或在專利局或類似程序中對此類專利的有效性、可執行性或範圍提出質疑的無效或派生訴訟，這可能導致專利權利要求縮小或無效。此外，即使我們的專利和專利申請沒有受到挑戰，它們也可能不能充分保護我們的知識產權，為我們的候選產品提供排他性，或者阻止其他人圍繞我們的主張進行設計。這些結果中的任何一個都可能削弱我們阻止來自第三方競爭的能力。

如果我們持有或擁有的專利申請對於我們的計劃或候選產品，如果我們的專利保護的廣度或強度受到威脅，或者如果我們的專利組合不能為我們的候選產品提供有意義的專有權，那麼它可能會阻止公司與我們合作開發候選產品，並威脅到我們未來產品的商業化能力。任何對我們擁有或授權給我們的任何專利的成功反對都可能剝奪我們成功將我們可能開發的任何候選產品商業化所必需的權利。此外，如果我們在監管審批方面遇到拖延，我們可以在專利保護下銷售候選產品的時間可能會縮短。由於美國和大多數其他國家的專利申請在提交後的一段時間內(最多18個月)是保密的，我們不能確定我們或我們的許可人是第一個提交與候選產品相關的專利申請的公司。此外，如果第三方在2013年3月16日之前提交了此類專利申請，則此類第三方可以在美國啟動幹預程序，以確定誰最先發明瞭我們申請的專利權利要求所涵蓋的任何主題。如果第三方在2013年3月16日或之後提交了此類申請，則此類第三方可以在美國啟動派生程序，以確定我們的發明是否源自他們的發明。即使在我們擁有有效且可強制執行的專利的情況下，如果對方能夠證明他們在我們的申請日期之前將發明用於商業，或者對方受益於強制許可，我們也不能排除其他人實踐我們的發明。此外，專利的壽命是有限的。在美國，以及大多數其他擁有專利制度的司法管轄區, 專利的自然失效時間通常是其申請日期後的20年。可能會有各種延期，但專利的有效期及其提供的保護是有限的。即使獲得了涵蓋我們候選產品的專利，一旦產品的專利有效期到期，我們也可能面臨來自競爭性藥物的競爭，包括生物相似或仿製藥。考慮到我們產品開發過程的長度和我們當前專利組合的壽命，這種風險是重大的。

除了專利提供的保護外，我們還依靠商業祕密保護和保密協議來保護專有權。這是不可申請專利的，或者我們選擇不申請專利，很難實施專利的方法，以及我們候選產品發現和開發過程中涉及專利的任何其他元素。不受專利保護的信息或技術。然而，商業祕密可能很難保護。商業祕密的構成和對商業祕密的保護措施因州而異，在世界範圍內也因州而異。我們尋求通過與我們的員工、顧問、科學顧問和承包商簽訂保密協議來保護我們的專有技術和流程。我們還尋求通過旨在維護我們的數據和商業祕密的物理安全的措施來保護我們的數據和商業祕密的完整性和機密性。

我們的信息技術系統的辦公場所以及物理和電子安全。安全措施可能會被違反，我們可能沒有足夠的補救措施來應對任何違規行為。此外，我們的商業祕密可能會被競爭對手知曉或獨立發現。雖然我們希望我們的所有員工和顧問將他們的發明轉讓給我們，我們的所有員工、顧問、顧問和任何能夠訪問我們專有技術的第三方都會將他們的發明轉讓給我們。我們不能保證所有此類協議都已正式執行，不能保證我們的商業祕密和其他機密專有信息不會被泄露，不能保證競爭對手不會以其他方式獲取我們的商業祕密或獨立開發實質上同等的信息和技術。盜用或未經授權披露我們的商業祕密可能很難被發現，可能會損害我們的競爭地位，並可能對我們的業務產生實質性的不利影響。此外，如果我們採取的保護商業祕密的措施被認為是不充分的，我們可能沒有足夠的追索權來對抗第三方挪用商業祕密。此外，其他人可能會獨立發現我們的商業祕密和專有信息。例如，作為其透明度倡議的一部分，FDA目前正在考慮是否定期公開更多信息，包括我們可能認為是商業祕密或其他專有信息的信息，目前尚不清楚FDA的披露政策未來可能會如何變化(如果有的話)。

執行一方非法披露或挪用商業祕密的主張是困難、昂貴和耗時的，結果是不可預測的。此外，一些外國的法律，如印度和中國的法律，對所有權的保護程度和方式與美國的法律不同。因此，我們可能會在保護和捍衞我們的知識產權方面遇到重大問題，無論是在美國還是國外。如果我們不能阻止如果我們沒有將與我們的技術相關的知識產權轉讓給第三方，並且不能保證我們會有任何這種可強制執行的商業祕密保護，我們可能無法在我們的市場上建立或保持競爭優勢。

我們有來自第三方的某些知識產權，包括與ddRNAi和反義RNA相關的技術。在某些情況下，我們的知識產權許可證是而許可方可能會將技術許可給我們在同一領域的競爭對手，這可能會給我們帶來激烈的競爭。在其他情況下，我們的知識產權許可僅限於特定的使用領域(如人類治療)，許可人保留自己執業許可知識產權和向其他領域的第三方授予許可的權利。這些第三方可能會對未授權給我們的許可知識產權進行改進，這可能會阻礙我們繼續開發許可知識產權涵蓋的候選產品的能力，除非我們協商許可。此類第三方還可能披露有關許可知識產權的競爭敏感信息，從而降低其價值。在其他情況下，我們的執照僅用於研究目的。一旦監管機構批准我們的候選產品上市，我們可能需要獲得更廣泛的許可才能商業化。我們不能保證獲得更廣泛的許可證，也不能保證它能以商業上合理的條款獲得。

在許多情況下，我們的專利訴訟技術完全由許可方控制。如果我們的許可人不能從他們那裏獲得並維護我們許可的專有知識產權的專利或其他保護，我們可能會失去我們對知識產權的權利或與這些權利相關的專有權，我們的競爭對手可能會利用知識產權銷售與之競爭的產品。在某些情況下，我們控制對許可技術產生的專利的起訴。如果我們違反與此類起訴相關的任何義務，我們可能會向我們的許可合作伙伴承擔重大責任，許可專利的價值可能會受到不利影響。

我們是許可協議的一方，這些協議要求我們匯款版税和其他與知識產權。在我們的協議，我們可以付錢費用和里程碑付款，並收取未來的特許權使用費。我們無法準確預測未來我們將欠下的特許權使用費金額(如果有的話)，如果我們對特許權使用費支付的計算不正確，我們可能會欠下額外的特許權使用費，這可能會對我們的運營結果產生負面影響。隨着我們產品銷量的增加，我們可能會不時與我們的第三方合作者就所欠的適當版税產生分歧，而此類爭議的解決可能代價高昂，可能會耗費管理層的時間，並可能損害我們與合作者的關係。此外，我們還可能在將來簽訂額外的許可協議，其中還可能包括版税、里程碑和其他付款。

其中一些我們可以授予我們的合作者在特定條件下使用我們的ddRNAi和其他技術來開發候選產品，只要我們的合作者遵守特定的要求。這意味着，一旦我們的ddRNAi技術在特定條件下被許可給合作伙伴，我們通常被禁止在該條件下開發候選產品，也不能在該條件下將ddRNAi許可給任何第三方。這些獨家許可證施加的限制可能會阻礙我們擴大業務，並通過新的合作伙伴增加我們候選產品的開發，這兩種情況都可能對我們的業務和運營結果產生不利影響。

如果對我們不利，我們可能不得不支付鉅額損害賠償，包括故意侵權的三倍損害賠償金和律師費、支付特許權使用費、重新設計我們的侵權產品或從第三方獲得一個或多個許可，這可能是不可能的，或者需要大量的時間和金錢支出。即使可以按可接受的條款獲得許可，權利也可能是這可能會讓我們的競爭對手獲得授權給我們的相同技術或知識產權。如果我們不能獲得所需的許可證，我們可能無法基於我們的技術有效地銷售候選產品，這可能會限制我們創造收入或實現盈利的能力，並可能阻止我們創造足夠的收入來維持我們的運營。

我們可能無法獲得或來自第三方的任何成分、使用方法、工藝或其他第三方知識產權，我們認為這些成分、使用方法、工藝或其他第三方知識產權的條款是我們認為可以接受的，或者根本不能接受。第三方知識產權的許可和收購是一個競爭領域，一些較成熟的公司也在採取我們可能認為有吸引力的第三方知識產權許可或收購戰略。這些老牌公司可能比我們有競爭優勢，因為它們的規模、現金資源以及更強的臨牀開發和商業化能力。

例如，在美國的專利訴訟中，被告聲稱無效或不可執行的反訴是司空見慣的。質疑有效性的理由可能是被指控未能滿足幾項法定要求中的任何一項，例如，缺乏新穎性、明顯或不可執行性主張的理由可能是有人在起訴期間向美國專利商標局隱瞞了相關信息，或做出了誤導性的陳述。在專利訴訟期間，法律斷言無效和不可執行的結果是不可預測的。例如，關於有效性問題，我們不能確定沒有無效的先前技術，而我們和專利審查員在起訴期間並不知道這一點。第三方也可以向美國或國外的行政機構提出類似的索賠，即使在訴訟範圍之外也是如此。這些機制包括撥款後審查，以及外國司法管轄區的同等程序，如反對程序。此類訴訟可能導致撤銷、修改我們的專利權利要求或記錄在案的聲明，使我們的權利要求可能不再被解釋為涵蓋我們的候選產品。在一個國家記錄的結果或聲明可能會對在另一個國家起訴或執行專利或專利申請產生不利影響。在法律上斷言無效和不可執行之後的結果是不可預測的。例如，關於有效性問題，我們不能確定不存在無效的現有技術，或者專利審查員在起訴期間知道所有重要的現有技術。此外，在某些情況下，我們無權控制專利申請的準備、提交和起訴，或維護、強制執行或保護專利，包括我們從第三方許可的技術。因此，不得以符合我們業務最佳利益的方式起訴、強制執行和保護這些專利和申請。如果被告在無效或不可強制執行的法律主張上獲勝，我們可能會失去對我們的一個或多個產品或我們平臺技術的某些方面的專利保護的至少部分，甚至全部。這種專利保護的喪失可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。如果競爭對手在沒有合法侵犯我們的專利或其他知識產權的情況下圍繞我們受保護的技術進行設計，專利和其他知識產權也不會保護我們的技術。即使結果對我們有利, 與知識產權索賠有關的訴訟或其他法律程序可能會導致我們產生鉅額費用，並可能分散我們的技術和管理人員的正常責任。此外，法院對有利判決的執行可能依賴於政府當局的合作，而政府當局可能在每個司法管轄區都有，也可能不是每個司法管轄區都有。此類訴訟或訴訟可能大幅增加我們的運營虧損，並減少可用於開發活動或任何未來銷售、營銷或分銷活動的資源。

儘管我們努力確保我們的員工、顧問和獨立承包商不使用專有信息或如果我們或我們的員工、顧問或獨立承包商無意中或以其他方式使用或泄露了我們員工的任何前僱主或其他第三方的知識產權(包括商業祕密或其他專有信息)，我們可能會受到指控。可能有必要提起訴訟來抗辯這些指控。此外，如果大學或醫療機構在聘用我們的一些關鍵員工和人員的同時聘用我們，他們可能會聲稱，根據各自機構的知識產權政策或適用法律，這些人開發的知識產權屬於各自的學術機構或醫療機構。如果我們不能為任何此類索賠辯護，除了支付金錢損害賠償外，我們還可能失去寶貴的知識產權或人員。即使我們成功地反駁了這類索賠，訴訟也可能導致鉅額費用，分散管理層和其他員工的注意力，並損害我們與學術和醫療機構的關係。

在專利和申請的有效期內，需要分幾個階段向美國專利商標局和美國以外的各種政府專利機構支付定期維護費、續期費、年金費和各種其他關於專利和申請的政府費用。美國專利商標局和美國以外的各種相應的政府專利機構要求在專利申請過程中和專利頒發後遵守一些程序、文件、費用支付和其他類似條款。在某些情況下，可能導致專利或專利申請被放棄或失效，導致相關司法管轄區的專利權部分或全部喪失。

《萊希-史密斯法案》(Leahy-Smith Act)帶來的一個重要變化是，截至2013年3月16日，美國過渡到當要求同一發明的不同方提交兩個或多個專利申請時，決定哪一方應被授予專利的系統。因此，在該日期之後但在我們之前向美國專利商標局提交專利申請的第三方可以被授予涵蓋一項發明的專利。

在世界各地申請、起訴和捍衞候選產品專利的費用將高得令人望而卻步，而且我們在美國以外的一些國家的知識產權可能沒有美國那麼廣泛。此外，一些國家的法律對知識產權的保護程度不及美國的聯邦和州法律。此外，我們有時可能會存在有限國際專利保護且國際專利申請期限已過的第三方技術。因此，我們可能無法阻止第三方在美國以外的所有國家實施我們的發明，或在美國或其他司法管轄區銷售或進口使用我們的發明製造的產品。潛在的競爭對手可能會在我們沒有獲得專利保護的司法管轄區使用我們的技術來開發自己的產品，而且可能會將其他侵權產品出口到我們擁有專利保護的地區，但執法力度不如美國。如果獲得批准，這些產品可能會與我們的候選產品競爭，而我們的專利或其他知識產權可能無法有效或不足以阻止它們競爭。

薩班斯-奧克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)第404(A)條要求我們的管理層每年評估和報告我們對財務報告的內部控制的有效性，並找出我們對財務報告的內部控制中的任何重大弱點。儘管薩班斯-奧克斯利法案第404(B)條要求我們的獨立註冊會計師事務所發佈年度報告，説明我們對財務報告的內部控制的有效性，但我們依賴規定的豁免因此，在我們成為加速或大型加速申請者之前，我們不需要遵守實施薩班斯-奧克斯利法案第404(B)節的SEC規則。

根據我們的某些認股權證的條款，我們有義務擁有一份有效的登記聲明，涵蓋這些認股權證相關普通股的轉售。如果在權證持有人尋求行使其認股權證時沒有登記生效，我們將有責任以“無現金行使”的方式向該認股權證持有人發行股票，以換取該持有人的認股權證，在這種情況下，我們將不會收到我們在行使認股權證以換取現金時所收取的現金。2020年4月22日，在公司完成其中一名權證持有人以無現金方式行使其權證。投資者獲得37,417股，以換取107,095股普通股可行使的認股權證。

Benitec Biophma Inc.(“Benitec”或“公司”或第三人稱“我們”或“我們的”)是一家致力於發展新型基因藥物的生物技術公司，總部設在加利福尼亞州海沃德。專有平臺，稱為RNA幹擾(DdRNAi)將RNA幹擾(RNAi)與基因治療相結合，創造出有助於在單次給藥後持續沉默致病基因的藥物。該公司正在開發基於ddRNAi的療法，用於治療慢性和危及生命的人類疾病，包括眼嚥肌營養不良症(OPMD)和慢性乙型肝炎。

是Benitec目前正在開發的最先進的基於ddRNAi的遺傳藥物。是一款內部優化的一種基因治療劑，旨在抑制突變的致病基因的表達(減緩或阻止疾病進展的潛在機制)，並用正常的“野生型”基因取代突變基因(以推動疾病細胞功能的恢復)。這種疾病管理的基本方法被稱為“沉默和替換”，這種生物機制提供了恢復治療組織的潛在生理學的潛力，並在此過程中，改善了患有眼嚥肌營養不良(OPMD)的慢性和潛在致命影響的患者的治療結果。已在美國和歐盟獲得孤兒藥物稱號。

通過結合RNAi的靶向基因沉默效應和通過使用修飾的病毒載體可以實現的轉基因持久表達，沉默和替換方法有可能在一次使用專利基因藥物後產生長期的致病基因沉默和同時替換野生型基因功能。我們相信，Benitec正在開發的研究藥物的這一新屬性可能有助於實現強大的臨牀活性，同時大大降低用於治療慢性病的藥物傳統上預期的劑量頻率。此外，建立慢性基因沉默和基因替換可能會顯著降低患者的風險。在潛在致命臨牀疾病的醫療管理過程中。

在2020年4月15日或實施日期，根據西澳大利亞州法律註冊成立的公眾公司Benitec Limited或Benitec Limited，已根據Benitec Limited與吾等於2020年1月30日修訂及重述的計劃實施協議完成。由於註冊管轄權從澳大利亞改為特拉華州，Benitec Limited成為我們的全資子公司。

這個是根據澳大利亞法律下的法定安排方案或該計劃而實施的，根據該計劃，自實施日起，Benitec的所有已發行和已發行普通股

已被世界衞生組織宣佈為大流行，並已蔓延到幾乎所有國家，包括澳大利亞和美國。這場大流行已經並可能繼續在社會的許多方面造成廣泛影響，已經並可能繼續對世界各地的企業和資本市場造成重大破壞。冠狀病毒對我們的影響程度將視乎未來的發展而定，這些發展極不確定，亦無法預測，包括可能出現的有關冠狀病毒及其變種的嚴重程度的新資料，以及控制冠狀病毒或治療其影響的行動，包括該病毒的效力和疫苗的採用等。

我們的某些研究和開發工作是在全球進行的，包括正在開發的治療眼嚥肌營養不良症(OPMD)的沉默和替代療法，儘管正在進行中，但這將取決於我們啟動臨牀前和臨牀研究的能力。大流行。隨着我們繼續積極推進我們的臨牀前計劃，包括我們正在進行的組織轉導研究我們與我們的主要研究人員和臨牀前試驗地點保持密切聯繫，這些地點主要位於法國，並正在評估關於我們的研究以及我們所有候選產品的預期開發時間表和成本。考慮到與以下方面的發展相關的情況全球大流行自疫情爆發以來，醫療保健提供者和醫院的重點放在抗擊病毒上，並與FDA進行臨牀試驗的行業指南保持一致，我們經歷了關於正在進行的試驗的啟動和預期完成的原定時間表的延誤。 開發工作。這是一場運動的啟動會。組織轉導研究，這是組織轉導研究的一個重要組成部分這項工作被推遲了幾個月，然而，這項研究最近已經啟動，最初的臨牀前隊列的給藥工作進行得很順利，沒有發生任何事件。[BNTC：最近有沒有更具體的影響？]我們會繼續評估流感對我們業務的影響，並期望隨着我們瞭解更多信息和影響，重新評估我們預期的臨牀前和臨牀里程碑的時間對我們這個行業的看法變得更加清晰。

我們還在2020年3月至2021年6月期間對大多數員工實施了在家工作的措施，導致實驗室工作減少，商務旅行。當我們將我們的員工轉移回我們的辦公場所時，存在這樣的風險感染髮生在我們的辦公室或實驗室設施，嚴重影響我們的運營。此外，如果我們的任何關鍵供應商受到影響，如果我們無法以可接受的價格及時採購足夠數量的基本設備、用品或服務，我們的業務可能會受到影響。

根據幾項有關單鏈RNA和shRNA序列治療乙型肝炎的合作協議，我們已經與生物組學生物技術有限公司或生物組學公司進行了合作。2015年7月，我們達成了一項該協議確認了貝尼泰克對合作產生的某些專利的所有權，以換取向生物技術公司預付款項和發行股權，以及貝尼泰克未來獲得的某些許可收入的一部分。

該公司歷來通過澳大利亞聯邦政府的研發税收激勵計劃獲得贈款，但目前沒有收到。根據該計劃，政府為澳大利亞小型實體43.5%的合格研發支出提供現金退款，這些小型實體被定義為收入低於2000萬澳元的澳大利亞實體，出現税收損失。研發税收獎勵撥款是由澳大利亞聯邦政府根據提交的年度申請，為符合條件的研發目的提供的。之前這筆贈款可用於我們在澳大利亞的研發活動以及在美國的活動，前提是此類美國費用與我們在澳大利亞的活動有關，不超過相關活動費用的一半，並得到澳大利亞政府的批准。當能夠做出可靠的估計時，就會記錄贈款。

在截至2021年6月30日的一年中，我們確認了0美元的政府研發撥款，而截至2020年6月30日的可比年度為5美元。贈款收入的減少是由於貝尼泰克不再向澳大利亞政府索要贈款，原因是把貝尼特克送到美利堅合眾國。

特許權使用費和許可費主要包括我們被要求匯款的特許權使用費和其他相關付款。財產。在……下面我們可以以及里程碑式的付款，並需繳納未來的特許權使用費。我們無法準確預測未來我們將欠下的特許權使用費金額(如果有的話)，如果我們對特許權使用費支付的計算不正確，我們可能會欠下額外的特許權使用費，這可能會對我們的運營結果產生負面影響。隨着我們產品銷量的增加，我們可能會不時與我們的第三方合作者就所欠的適當版税產生分歧，而此類爭議的解決可能代價高昂，可能會耗費管理層的時間，並可能損害我們與合作者的關係。此外，我們還可能在將來簽訂額外的許可協議，其中還可能包括版税、里程碑和其他付款。

研究和開發費用主要涉及進行臨牀和審判。臨牀開發成本是研發費用的重要組成部分。該公司記錄了由第三方服務提供商進行的研究和開發活動的估計成本的應計負債，其中包括進行臨牀前研究和臨牀試驗以及合同製造活動。該公司根據提供但尚未開具發票的服務的估計金額記錄研究和開發活動的估計成本，並將這些貿易和其他應付費用計入綜合資產負債表，並計入綜合經營報表和全面虧損的研究和開發費用。

我們預計，隨着公司專注於持續發展，我們的一般和行政費用可能會增加OPMD程序。本公司還預計，與保持遵守交易所上市和證券交易委員會要求相關的會計、法律和監管相關服務的費用，董事和高級管理人員保險費以及與成為國內上市公司相關的其他成本在上市後將會增加。