美國
美國證券交易委員會
華盛頓特區，郵編：20549
表格
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根據1934年“證券交易法”第13或15(D)條規定的季度報告 |
在截至本季度末的季度內
或
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根據1934年證券交易所法令第13或15(D)條提交的過渡報告 |
由_至_的過渡期
委託文件編號：
(註冊人的確切姓名載於其章程)
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(述明或其他司法管轄權 |
(税務局僱主 |
(主要行政辦公室地址)
(
(註冊人電話號碼，包括區號)
根據該法第12(B)條登記的證券：
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每節課的標題 |
交易代碼 |
註冊的每個交易所的名稱 |
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(納斯達克全球精選市場) |
用複選標記表示註冊人(1)是否在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類報告的較短期限內)提交了1934年證券交易法第13條或第15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內是否符合此類提交要求。
用複選標記表示註冊人是否在過去12個月內(或在註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T規則405規定必須提交的每個互動數據文件。
用複選標記表示註冊人是大型加速申請者、加速申請者、非加速申請者、較小的報告公司還是新興的成長型公司。請參閲《交易法》第12b-2條規則中“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小報告公司”和“新興成長型公司”的定義：
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大型加速濾波器 |
☐ |
加速文件管理器 |
☐ |
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規模較小的報告公司 |
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新興成長型公司 |
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如果是新興成長型公司，用勾號表示註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據交易所法案第13(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則。
用複選標記表示註冊人是否為空殼公司(如交易法第12b-2條所定義)。是
截至2021年8月9日，有
目錄
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頁面 |
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第一部分： |
財務信息 |
5 |
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第1項。 |
財務報表(未經審計) |
5 |
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簡明綜合資產負債表 |
5 |
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簡明合併經營報表與全面虧損 |
6 |
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可轉換優先股與股東權益簡明合併報表 |
7 |
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現金流量表簡明合併報表 |
8 |
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未經審計的簡明合併財務報表附註 |
9 |
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第二項。 |
管理層對財務狀況和經營成果的探討與分析 |
23 |
|
第三項。 |
關於市場風險的定量和定性披露 |
35 |
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第四項。 |
管制和程序 |
35 |
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第二部分。 |
其他信息 |
37 |
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第1項。 |
法律程序 |
37 |
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第1A項。 |
風險因素 |
38 |
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第二項。 |
未登記的股權證券銷售和收益的使用 |
89 |
|
第三項。 |
高級證券違約 |
89 |
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第四項。 |
煤礦安全信息披露 |
89 |
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第五項。 |
其他信息 |
89 |
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第6項 |
陳列品 |
90 |
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簽名 |
91 |
|
本報告包括我們的商標和註冊商標，包括AThria、AThria Pharma、AThria徽標以及AThria的其他商標或服務標誌。本報告中出現的每一個其他商標、商號或服務標誌均屬於其持有人。
2
彙總風險因素
我們的業務面臨許多風險和不確定因素，包括本報告標題為“風險因素”部分強調的風險和不確定因素。以下是我們面臨的主要風險：
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我們是一家臨牀晚期的生物製藥公司，運營歷史有限。 |
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我們創造收入和實現盈利的能力在很大程度上取決於我們實現一系列目標的能力。 |
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我們開發的ATH-1017可能永遠不會產生適銷對路的產品。 |
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• |
我們通過使用小分子來靶向大腦生長因子的方法是基於一種新的治療方法，這使我們面臨不可預見的風險。我們的1a/1b期臨牀試驗的數據有限，只有11名輕度至中度阿爾茨海默病患者，我們不能確定未來的試驗是否會產生類似的數據。此外，我們使用腦電圖方法收集數據需要在受試者的頭皮上放置電極，如果放置不當，我們可能無法獲得所需的數據，或者獲得的數據可能不可靠。 |
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• |
我們董事會的一個獨立特別委員會目前正在對我們的首席執行官與她在華盛頓州立大學進行博士研究的合著者的論文進行審查。 |
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• |
華盛頓州立大學對潛在研究不當行為的指控進行了審查，這些指控涉及我們的首席執行官在華盛頓州立大學的博士研究. |
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• |
我們將研發力量集中在中樞神經系統和外周退行性疾病的治療上，這是一個在產品開發方面取得非常有限成功的領域。 |
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• |
臨牀開發涉及一個漫長而昂貴的過程和不確定的結果，早期的、較小規模的臨牀前研究和臨牀試驗的結果可能不能預測跨多個臨牀試驗地點的大規模關鍵臨牀試驗的最終安全性或有效性。我們可能會遇到臨牀試驗的重大延誤，或者可能無法在預期的時間表內進行或完成臨牀試驗(如果有的話)。 |
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• |
如果我們在臨牀試驗的患者登記和/或保留方面遇到延遲或困難，我們的監管提交或必要的上市批准可能會被推遲或阻止。 |
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• |
我們和我們的某些董事和高管已被列為訴訟的被告，這些訴訟可能會導致鉅額費用，並轉移管理層的注意力。 |
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• |
我們面臨着激烈的競爭，如果我們的競爭對手比我們更快地開發和營銷技術或產品，或者比我們開發的候選產品更有效、更安全或更便宜，我們的商業機會將受到負面影響。 |
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• |
新型冠狀病毒病或新冠肺炎大流行的持續影響，包括最近出現的高傳染性新變種，可能會對我們的業務產生不利影響，包括我們的非臨牀研究和臨牀試驗。 |
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• |
自成立以來，我們已經遭受了重大損失，並預計在可預見的未來，我們將繼續遭受重大損失。 |
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• |
我們將需要大量的額外資金來資助我們的運營，完成ATH-1017的開發和商業化，並評估其他和未來的候選產品。如果我們無法在需要時籌集到這筆資金，我們可能會被迫推遲、減少或取消我們的產品開發計劃或其他業務。 |
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• |
美國食品和藥物管理局(FDA)和其他可比的外國監管機構的監管審批過程宂長、耗時，而且本質上是不可預測的。如果我們無法為我們的候選產品獲得所需的監管批准，或者延遲獲得所需的監管批准，我們將無法將我們的候選產品商業化，或者延遲將其商業化，我們的創收能力將受到嚴重損害。 |
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• |
我們計劃依靠第三方進行我們的非臨牀研究和臨牀試驗。如果這些第三方不能正確和成功地履行其合同職責或在預期的最後期限前完成，我們可能無法獲得監管部門對我們的候選產品的批准或將其商業化。 |
3
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• |
即使我們的產品獲得批准，我們的候選產品也可能無法在醫生、患者、醫療保健付款人和醫學界其他商業成功所必需的人中獲得足夠的市場接受度。 |
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• |
我們以前從未將候選產品商業化，可能缺乏必要的專業知識、人員和資源，無法單獨或與合適的合作伙伴一起成功將任何產品商業化。 |
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• |
我們的成功取決於我們保護知識產權和專有技術的能力。 |
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• |
如果我們獲得的任何專利保護的範圍不夠廣泛，或者如果我們失去了任何專利保護，我們阻止競爭對手將類似或相同的候選產品商業化的能力將受到不利影響。 |
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• |
我們普通股的市場價格可能會波動，這可能會給投資者帶來重大損失。 |
4
第一部分-財務信息
項目1.財務報表(未經審計)
Athera Pharma，Inc.
簡明綜合資產負債表
(以千為單位，不包括每股和每股金額)
(未經審計)
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6月30日， 2021 |
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12月31日， 2020 |
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資產 |
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流動資產： |
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現金和現金等價物 |
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短期投資 |
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應收未開單贈款 |
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預付費用和其他流動資產 |
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流動資產總額 |
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財產和設備，淨值 |
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經營性租賃使用權資產 |
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長期投資 |
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其他長期資產 |
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總資產 |
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負債和股東權益 |
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流動負債： |
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應付帳款 |
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應計負債 |
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當期經營租賃負債 |
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流動負債總額 |
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經營租賃負債，減去流動部分 |
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總負債 |
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股東權益： |
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普通股，$ 授權日期為2021年6月30日和2020年12月31日， 分別為3個月和8個月； 於2021年6月30日和12月31日到期並未償還， 分別在2020年之前 |
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額外實收資本 |
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累計其他綜合收益 |
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累計赤字 |
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股東權益總額 |
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總負債和股東總負債 --股權 |
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附註是這些簡明綜合財務報表的組成部分。
5
Athera Pharma，Inc.
簡明合併經營報表與全面虧損
(以千為單位，不包括每股和每股金額)
(未經審計)
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截至6月30日的三個月， |
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截至6月30日的6個月， |
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2021 |
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2020 |
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2021 |
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2020 |
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運營費用： |
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研發 |
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一般事務和行政事務 |
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總運營費用 |
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運營虧損 |
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贈款收入 |
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其他收入(費用)，淨額 |
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淨損失 |
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可供出售證券的未實現收益 |
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普通股股東應佔綜合虧損 |
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普通股股東每股淨虧損， 它是基本的和稀釋的 |
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用於計算每股淨虧損的加權平均股份 普通股股東應佔股份，基本和 水稀釋了。 |
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附註是這些簡明綜合財務報表的組成部分。
6
Athera Pharma，Inc.
可轉換優先股與股東(虧損)權益簡明合併報表
截至2021年和2020年6月30日的三個月和六個月
(單位為千，份額除外)
(未經審計)
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累計 |
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總計 |
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敞篷車 優先股 |
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普通股 |
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其他內容 實繳 |
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其他 全面 |
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累計 |
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股東的 (赤字) |
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股票 |
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金額 |
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股票 |
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金額 |
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資本 |
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收入 |
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赤字 |
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權益 |
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截至2020年1月1日的餘額 |
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在以下時間發行普通股 行使普通股期權 |
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基於股票的薪酬 |
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淨損失 |
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截至2020年3月31日的餘額 |
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在以下時間發行普通股 行使普通股期權 |
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發行B系列可轉換債券 *優先股和普通股 *權證，扣除發行成本後的淨額 價值美元 |
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發行B-1系列敞篷車 *轉換後的優先股 **可轉換票據 |
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普通股認股權證的行使 |
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基於股票的薪酬 |
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淨損失 |
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截至2020年6月30日的餘額 |
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累計 |
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總計 |
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敞篷車 優先股 |
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普通股 |
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其他內容 實繳 |
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其他 全面 |
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累計 |
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股東的 (赤字) |
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股票 |
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金額 |
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股票 |
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金額 |
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資本 |
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收入 |
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赤字 |
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權益 |
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截至2021年1月1日的餘額 |
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在以下時間發行普通股 行使普通股期權 限制股單位的轉讓和歸屬 |
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後續公開發行的收益， 扣除承銷商的折扣和 降低佣金和發行成本 |
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基於股票的薪酬 |
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其他綜合收益 |
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淨損失 |
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截至2021年3月31日的餘額 |
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在以下時間發行普通股 行使普通股期權 |
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項下普通股的發行 *員工購股計劃 |
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基於股票的薪酬 |
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淨損失 |
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截至2021年6月30日的餘額 |
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附註是這些簡明綜合財務報表的組成部分。
7
Athera Pharma，Inc.
現金流量表簡明合併報表
(單位：千)
(未經審計)
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截至6月30日的6個月， |
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2021 |
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2020 |
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經營活動 |
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淨損失 |
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對淨虧損與經營活動中使用的現金淨額進行調整： |
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基於股票的薪酬 |
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折舊費用 |
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其他非現金費用 |
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攤銷保費和增加以下項目的折扣 *可供出售的證券，淨額 |
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營業資產和負債變動情況： |
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未開單贈款應收賬款 |
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預付費用和其他流動資產 |
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應付賬款和應計費用 |
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經營租賃負債 |
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用於經營活動的現金淨額 |
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投資活動 |
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購買可供出售的證券 |
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可供出售證券的到期日 |
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出售可供出售證券所得款項 |
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購置物業和設備 |
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應收股東票據本金付款 |
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投資活動提供的淨現金(用於) |
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融資活動 |
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行使普通股期權所得收益 |
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發行可轉換優先股和普通股所得款項 *扣除發行成本後的認股權證 |
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行使普通股認股權證所得款項 |
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扣除發行成本後的後續公開發行收益 |
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發行可轉換票據(包括衍生工具)所得款項 扣除發行成本後的淨額 |
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延期發行費用的支付 |
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融資活動提供的現金淨額 |
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現金及現金等價物淨增(減) |
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期初現金和現金等價物 |
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期末現金和現金等價物 |
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現金流量信息的補充披露： |
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遞延發售成本計入應付賬款和 *應計負債 |
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計入賬户的可轉換優先股發行成本 應收賬款和應計負債 |
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將收益分配給B系列發行的普通股認股權證 *可轉換優先股融資 |
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轉換後發行B-1系列優先股 --發行期票 |
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承認與B系列可轉換車有關的認股權證責任 *優先股融資 |
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發行可轉換票據時衍生法律責任的確認 |
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以新的經營租賃負債換取的使用權資產 |
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附註是這些簡明綜合財務報表的組成部分。
8
ATHIRA Pharma，Inc.
未經審計的簡明合併財務報表附註
1.業務説明
組織
年，Athera Pharma，Inc.(以下簡稱“本公司”)在華盛頓州註冊為M3生物技術公司(M3 Biotechnology，Inc.)。
後續公開發行
2021年1月，該公司完成了普通股的後續公開發行。作為後續服務的一部分，t和公司發行並出售
流動性與資本資源
自公司成立以來，它的運營資金主要來自出售和發行普通股、可轉換優先股、普通股認股權證和可轉換票據的收益，其次是授予收入和行使股票期權。從公司成立到2021年6月30日，它已經籌集了總計美元的現金淨收益
根據該公司目前的運營計劃，它估計其$
2。重大會計政策
陳述的基礎
綜合財務報表是按照美國公認會計原則(“美國公認會計原則”)編制的。2020年第三季度，本公司在澳大利亞註冊成立了AThria Pharma Australia Pty Ltd，自成立以來，澳大利亞子公司的財務狀況和經營業績在隨附的綜合財務報表中進行了合併。
未經審計的中期簡明合併財務報表
隨附的截至2021年6月30日的未經審計的簡明資產負債表，以及截至2021年6月30日和2020年6月30日的三個月和六個月的簡明運營和全面虧損表、簡明現金流量表以及可轉換優先股和股東赤字簡明表未經審計。截至2020年12月31日的資產負債表來源於截至2020年12月31日的年度及截至該年度的經審計財務報表。未經審核的中期簡明財務報表已按與經審核年度一致的基準編制。
9
截至20年12月31日的財務報表及截至20年12月31日的年度財務報表20，並在管理層看來，反映公平列報所需的所有調整，僅包括正常的經常性調整。本公司的截至以下日期的財務狀況 6月30日, 2021，以及這三家公司的運營和現金流的濃縮結果還有六個 截至的月份6月30日, 2021和2020。本附註中披露的與這三項有關的財務數據和其他信息還有六個 截至的月份6月30日、2021年及2020年也未經審計。這三個方面的運算結果是濃縮的。還有六個截至的月份6月30日, 2021 不一定代表截至202年12月31日的全年預期結果。1或任何其他時期.這些中期簡明綜合財務報表應與本公司截至20年12月31日及截至20年12月31日的經審計財務報表一併閲讀20包括在ITS中 年報論形式10-K 向美國證券交易委員會提交的文件on 2021年3月25日
公允價值計量
某些金融工具(包括現金、現金等價物、投資、應付賬款及應計開支)的賬面值因屬短期性質而接近其公允價值。目前由華盛頓州商務部管理的華盛頓生命科學發現基金(“LSDF”)的授予負債、衍生負債和可轉換優先股權證負債的公允價值是使用第三級不可觀察的投入估算的。
可轉換優先股認股權證責任
購買本公司可轉換優先股股票的獨立認股權證按公允價值計入負債，因為認股權證相關股票包含本公司無法控制的或有贖回特徵。歸類為負債的權證在發行之日按公允價值記錄在公司資產負債表上，並在隨後的每個報告期重新計量為公允價值，公允價值變動確認為其他收入(費用)的組成部分，淨額計入隨附的營業報表。本公司調整該等認股權證於緊接其自動行使前與本公司首次公開發售(“首次公開發售”)有關之公平值最終變動之負債。在該公司首次公開募股(IPO)之後，相應的負債被重新分類為額外實收資本。
贈款收入
隨附的營業報表中的贈款收入包括截至2021年6月30日和2020年6月30日的三個月和六個月期間的以下內容(單位：千)：
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截至6月30日的三個月， |
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截至6月30日的6個月， |
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2021 |
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2020 |
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2021 |
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2020 |
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阿爾茨海默氏症協會部分雲彩 美國大學研究助學金 |
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美國國立衞生研究院撥款 |
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贈款收入總額 |
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在隨附的資產負債表中記錄為這些贈款機構應收賬款的金額如下(以千計)：
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6月30日， 2021 |
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12月31日， 2020 |
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阿爾茨海默氏症協會參與雲研究 約翰·格蘭特(Grant) |
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美國國立衞生研究院撥款 |
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贈款收入總額 |
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2019年1月，阿爾茨海默氏症協會授予該公司一美元
10
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2020年12月，該公司接受了美國國立衞生研究院(“NIH”)下屬的國家老齡研究所(“NIA”)的撥款，以支持其ATH-1017的ACT-AD第二階段臨牀試驗。ATH-1017是該公司正在開發的用於治療輕、中度阿爾茨海默病患者的主要候選藥物。根據協議條款，該公司可能獲得$
短期和長期投資
該公司通常將其多餘的現金投資於投資級短期至中期固定收益證券。該等投資計入綜合資產負債表的現金及現金等價物、短期投資及長期投資，分類為可供出售，並按公允價值列報，未實現損益計入累計其他全面虧損。出售這些證券的已實現損益在淨虧損中確認。
該公司定期評估其投資的公允價值低於賬面價值的下降是否是暫時的。這項評估包括幾個定性和定量因素，涉及未實現虧損的嚴重程度和持續時間，以及公司持有投資直到預期恢復的能力和意圖。此外，該公司還評估它是否有出售證券的計劃，或者它更有可能被要求在其攤銷成本基礎收回之前出售任何投資。考慮因素包括報價市價、近期財務業績及經營趨勢、近期任何受投資證券交易或要約的隱含價值、債務工具發行人的信貸質素、其他可能影響投資價值的公開資料、價值下跌的持續時間及嚴重程度，以及我們持有投資的策略及意圖。
預算的使用
按照美國公認會計原則編制財務報表要求管理層作出估計和假設，這些估計和假設會影響財務報表日期的資產和負債報告金額、或有資產和負債的披露以及報告期內報告的費用金額。估計包括用於資產和負債公允價值、應計負債、遞延税項資產估值準備和基於股票的薪酬的估計。管理層利用歷史經驗和其他因素持續評估相關假設，並在事實和情況需要時調整這些估計和假設。 實際結果可能與這些估計不同。
研發費用
研究和開發費用主要包括研究活動產生的直接和間接成本，包括從公司的專利藥物發現平臺(“ATH平臺”)開發流水線。該公司的藥物發現努力及其候選產品的開發。直接成本包括實驗室材料和用品、合同研究和製造、臨牀試驗成本、諮詢費以及維持公司研發計劃所發生的其他費用。間接成本包括與人員有關的費用，包括員工工資、相關福利和從事研發活動的員工的股票薪酬費用，以及設施和其他費用，包括租金和折舊以及實驗室消耗品的直接和分配費用。
研究和開發成本在發生時計入費用。用於研究和開發的技術尚未獲得監管批准，且預計未來不會有替代用途的技術的許可內費用和其他成本在發生時計入費用。？隨着時間的推移，將用於研發的商品和服務的預付款不予退還，並在交付商品或提供相關服務時予以資本化和確認。該公司估計將在多長時間內提供此類服務，以及在每個時間段內要付出的努力程度。(工業和信息化部電子科學技術情報研究所陳皓)如果實際履行時間或努力程度與估計不同，本公司將相應地調整記錄的金額。自成立以來，該公司的應計或預付成本與實際成本之間沒有任何重大差異。
11
租契
公司採用會計準則編纂(“ASC”)主題842-租賃，2020年7月1日起生效
本公司的租約包含延長租約的選擇權；只有在合理確定本公司將行使這些選擇權時，才會針對這些選擇權調整租賃條款。該公司的租賃協議不包含剩餘價值擔保或契諾。
本公司已就其房地產租賃作出政策選擇，在固定的範圍內不將非租賃組成部分與租賃組成部分分開。未固定的非租賃組成部分作為可變租賃費用計入已發生的費用。該公司的租賃包括可變的非租賃部分，如公共區域維護費。本公司已選擇不在資產負債表上記錄租期為12個月或以下且不包含本公司合理確定將行使的購買選擇權的租賃。本公司將初始租期為12個月或12個月以下的租賃按租賃期內的直線基礎上的運營費用進行會計處理。
租賃費用在租賃期限內按直線法在營業費用內確認。根據本公司設施租賃給予的獎勵，包括租金假期，被確認為租賃期內租賃費用的直線調整。
基於股票的薪酬
該公司根據授予日獎勵的估計公允價值來衡量向員工、高級管理人員和董事支付的所有股票支付的補償費用。對於股票期權，公司使用Black-Scholes期權定價模型估計每個期權獎勵的授予日期公允價值。薪酬費用在必要的服務期內以直線方式確認。沒收行為在發生時予以確認。
當管理層確定有可能實現里程碑時，公司在剩餘的服務期內使用加速歸屬法記錄股票期權授予的補償費用，這些補償費用必須以業績為基礎的里程碑歸屬。管理層根據截至報告日期的績效條件的相對滿意度來評估何時可能實現基於績效的里程碑。
本公司於2018-07年度採用最新會計準則(“ASU”)
普通股股東應佔每股淨虧損
普通股股東應佔每股基本淨虧損的計算方法為：普通股股東應佔淨虧損除以當期已發行普通股的加權平均股數，不考慮潛在的稀釋證券。普通股股東應佔稀釋每股淨虧損與普通股股東應佔基本每股淨虧損相同，因為鑑於公司的淨虧損，潛在攤薄證券的影響是反攤薄的。
12
細分市場
公司已確定其運營和管理
新興成長型公司地位
本公司是一家新興的成長型公司，根據2012年的Jumpstart Our Business Startups Act(“JOBS法案”)的定義。根據就業法案，新興成長型公司可以推遲採用新的或修訂後的會計準則，這些準則是在就業法案頒佈後發佈的，直到這些標準適用於私營公司。本公司已選擇利用這一延長的過渡期來遵守新的或修訂的會計準則，這些會計準則對上市公司和非上市公司具有不同的生效日期，直至(A)不再是新興成長型公司或(B)明確且不可撤銷地選擇退出《就業法案》規定的延長過渡期，除非允許提前採用。因此，這些財務報表可能無法與截至上市公司生效日期遵守新的或修訂的會計聲明的公司進行比較。
近期尚未採用的會計公告
2016年6月，FASB發佈了ASU 2016-13，金融工具：信貸損失(話題326)如ASU 2019-04、ASU 2019-05和ASU 2020-02中所闡明的。該標準的目標是在每個報告日期提供有關金融工具預期信貸損失的信息，並改變投資證券非臨時性減值的記錄方式。ASU將於2023年1月1日起生效，並允許提前採用。該公司目前正在評估亞利桑那州立大學對其財務狀況、經營結果、現金流和財務報表披露的潛在影響。
儘管財務會計準則委員會還發布或提議了其他幾項新的會計聲明，但公司認為其中任何一項都不會對其簡明合併財務報表產生或將產生實質性影響。
3。公允價值
本公司擁有某些資產和負債，這些資產和負債是根據公允價值層次結構按公允價值經常性計量的，該層次結構確定了用於計量公允價值的投入、假設和估值技術的優先順序。公允價值層次結構的三個層次是：
1級-活躍市場的未調整報價，在計量日期可獲得相同的、不受限制的資產或負債的報價。
二級-非活躍市場的報價或所有重要投入都可直接或間接觀察到的金融工具。
3級-投入通常是不可觀察的，反映了管理層對市場參與者在為資產或負債定價時將使用的假設的估計。公允價值是使用基於模型的技術(包括基於概率的模擬方法)確定的。
在公允價值層次中確定金融工具的水平是基於對對公允價值計量有重要意義的任何投入的最低水平的評估。本公司認為可觀察到的數據為市場數據，可隨時獲得、定期分發或更新、可靠和可核實、非專有，並由積極參與相關市場的獨立來源提供。
13
下表反映了公司截至2021年6月30日和2020年12月31日在經常性基礎上計算的金融資產餘額(單位：千)：
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2021年6月30日 |
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水平 |
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攤銷 成本 |
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未實現 損失 |
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現金等價物： |
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貨幣市場基金 |
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現金等價物合計 |
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短期投資： |
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商業票據 |
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美國政府債務和機構 美國證券公司 |
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公司債券 |
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短期投資總額 |
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美國政府債務和機構 美國證券公司 |
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長期投資總額 |
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2020年12月31日 |
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水平 |
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攤銷 成本 |
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未實現 收益 |
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未實現 損失 |
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現金等價物： |
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貨幣市場基金 |
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商業票據 |
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美國政府債務和機構 美國證券公司 |
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美國國庫券 |
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現金等價物合計 |
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美國國庫券 |
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公司債券 |
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美國政府債務和機構 美國證券公司 |
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2 |
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— |
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美國國庫券 |
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2 |
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— |
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長期投資總額 |
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$ |
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$ |
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$ |
— |
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$ |
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所有被指定為短期投資的商業票據、美國政府債務和機構證券、美國國庫券和公司債券的有效到期日都等於或小於
該公司對其投資進行了非臨時性減值評估，並認為證券市值下降的主要原因是當前的經濟和市場狀況。就該等投資而言，本公司不太可能會被要求出售該等投資，而本公司亦不打算在攤銷成本基礎收回前出售該等投資。
14
4。財產和設備，淨值
截至2021年6月30日和2020年12月31日的財產和設備包括以下內容(以千為單位)：
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6月30日， 2021 |
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12月31日， 2020 |
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實驗室設備 |
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$ |
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$ |
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辦公傢俱、固定裝置和 購買計算機設備 |
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— |
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租賃權改進 |
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— |
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在建工程正在進行中 |
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財產和設備，按成本價計算 |
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減去：累計折舊 |
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( |
) |
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( |
) |
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財產和設備，淨值 |
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$ |
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$ |
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平均折舊費用為$。
5。應計費用
應計費用包括以下內容(以千計)：
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6月30日， 2021 |
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12月31日， 2020 |
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員工薪酬和福利 |
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$ |
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$ |
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研發費用 |
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專業服務和其他 |
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應計費用總額 |
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$ |
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$ |
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6。其他收入(費用)，淨額
其他收入(費用)，淨額包括以下內容(以千計)：
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截至6月30日的三個月， |
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截至6月30日的6個月， |
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2021 |
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2020 |
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2021 |
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2020 |
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利息和其他收入 |
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$ |
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$ |
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$ |
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利息支出 |
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— |
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( |
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衍生負債公允價值變動 |
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— |
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— |
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( |
) |
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贈與負債的公允價值變動 |
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— |
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( |
) |
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— |
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( |
) |
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可轉換票據的清償收益 |
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— |
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其他收入(費用)合計(淨額) |
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$ |
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$ |
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$ |
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$ |
( |
) |
7。重要協議
華盛頓州立大學(“WSU”)許可協議
於二零一一年十二月，本公司與華盛頓州大學研究基金(“WSURF”)訂立具有再許可條款的獨家許可協議，於二零一三年WSURF解散後，於2015年由本公司與華盛頓州立大學(“WSU”)之間經修訂及重述的具有再許可條款的獨家許可協議取代。根據這項協議，該公司擁有製造、使用、銷售和出售一種化合物的獨家許可證，這種化合物構成了該公司正在開發的某些藥物療法的基礎技術。
為了保持良好的信譽，該協議要求該公司達到某些開發里程碑，並支付每年的維護費。截至2021年6月30日，所有合同要求均已滿足。
15
截至十二月三十一日止年度內，2020年，已經達到了第二階段臨牀試驗的里程碑，支付$
如果達到相關里程碑，公司還可能有義務支付以下費用：
|
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• |
$ |
|
|
• |
$ |
根據協議條款，該公司將支付淨銷售額的中位數至個位數的特許權使用費，第一筆$
此外，該協議還允許本公司對協議轉讓的權利進行再許可，但須向WSU支付額外費用，以獲得再許可對價。這些金額取決於基礎再許可的條款，範圍從收到的任何非基於銷售的付款的個位數中位數到十幾歲左右，以及基於淨銷售額的再許可使用費的20%以下。截至2021年6月30日，本公司尚未簽訂或產生任何從屬許可協議的責任。
授予責任
2014年和2015年，該公司獲得了
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• |
收到許可收入、銷售收入或與基礎知識產權相關的對價； |
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• |
未經對價轉讓底層IP； |
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• |
公司從華盛頓州搬遷； |
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• |
完成首次公開募股； |
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• |
第三方收購本公司控股權； |
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• |
終止協議。 |
為了恰當地反映這一安排的經濟性，贈款負債在ASC 825-10項下進行了核算，金融工具−整體。贈款負債的估計公允價值在每個資產負債表日重新評估，公允價值的變化反映在其他收入(費用)淨額中。為了確定贈與負債的估計公允價值，該公司使用了貼現現金流模擬方法，為每個觸發事件的時間和可能性分配概率，根據市場數據為具有類似期限和公司信用評級的證券分配貼現率，以及預期支付金額。用於計算贈與負債公允價值的假設受到重大判斷的影響，支付金額可能與本公司估計的負債不同。然而，根據協議支付的總金額不會超過$
根據授予條款，公司於2020年9月完成首次公開募股是一個觸發事件，負債被重新計量為支付金額#美元。
8. 可轉換票據
公司發行了本金總額為#美元的無擔保可轉換票據。
16
持有人可以有要麼轉換為邊未償還本金加上按當時普通股公允價值計入普通股的任何應計利息，或可有要求d 《公司》以現金回購票據，價格相當於
如上所述的某些轉換和兑換特徵被確定為根據ASC815需要分支和分開記賬的嵌入式衍生工具，衍生工具與套期保值。嵌入衍生產品的公允價值是使用貼現現金流模擬方法確定的，該方法將概率分配給每個事件的時間和可能性。貼現率是根據期限和信用評級與可轉換票據相似的證券的市場利率數據確定的。嵌入衍生工具的公允價值記為負債，抵銷金額記為每次發行的可轉換票據的折扣額。折扣將在票據的合同期限內使用有效利息方法攤銷為利息支出。
2020年5月，可轉換票據的未償還本金餘額為$
轉換時可轉換票據的賬面價值和衍生負債超過B-1系列可轉換優先股的公允價值，導致在清償時的收益為#美元。
9。承諾和或有事項
法律程序
我們不時會受到日常業務過程中出現的各種法律訴訟或索賠的影響。當管理層認為很可能已經發生了負債，並且損失金額可以合理估計，並且截至2021年6月30日，我們沒有記錄任何此類負債時，我們就應計負債。以下是對更重要的法律程序的簡要描述。
證券集體訴訟
在……上面
同一天，在
也是開着的
17
大學應該已在本公司的首次公開募股(IPO)註冊聲明。這個斯萊恩原告 尋求未指明的補償性損害賠償，合理的費用和開支，包括律師費，以及禁令和其他公平救濟。
2021年8月9日，主審地區法官託馬斯·S·齊利法官閣下王訴Athera Pharma，Inc.，et al.第2號：21-cv-00861號法院發佈了一項命令，將該案件編號下的三個案件合併在一起，並將被告的答覆推遲到指定主要原告和提交或指定合併申訴之後。
該公司無法預測這些訴訟的結果，如果該公司不能獲得這些訴訟的有利解決方案，可能會對其業務、經營結果和財務狀況產生重大不利影響。本公司成功的機會仍不確定，任何可能的虧損或虧損範圍無法合理估計，因此，截至2021年6月30日，本公司尚未記錄負債。
獨立特別委員會調查
該公司董事會的一個獨立特別委員會正在對卡瓦斯博士與人合著的論文進行審查，這些論文與她在華盛頓州立大學的博士研究有關。獨立特別委員會聘請了外部律師協助委員會進行調查。
經營租約
該公司在華盛頓州博塞爾擁有實驗室和辦公設施的運營租約，租約將於#年到期。
下表將公司未貼現的經營租賃現金流與其經營租賃負債(以千計)進行核對：
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6月30日， 2021 |
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剩餘的2021年 |
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2022 |
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2023 |
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2024 |
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2025 |
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此後 |
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未貼現的租賃付款總額 |
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最低租賃承諾額的現值調整 |
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( |
) |
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應收租户改善津貼 |
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( |
) |
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租賃淨負債 |
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$ |
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用於確定經營租賃負債的加權平均剩餘租賃期限和加權平均貼現率如下：
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6月30日， 2021 |
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加權平均剩餘租賃年限(年) |
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加權平均貼現率 |
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% |
運營租賃費用為$
18
10。可轉換優先股
2020年5月和6月，本公司共發佈了
2020年9月，公司首次公開募股完成後，可轉換優先股全部流通股轉換為
11.普通股
普通股每股有一票的權利。普通股持有人還有權在資金合法可用且經本公司董事會宣佈的情況下獲得股息，但須受所有類別已發行股票持有人享有優先股息權利的限制。董事會從一開始就沒有宣佈過現金股息。
在轉換後的基礎上，公司預留了以下普通股供未來發行，具體如下：
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6月30日， 2021 |
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12月31日， 2020 |
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行使已發行股份時可發行的股份 *普通股期權和未償還股票的歸屬 個普通股限制性股票單位獲批 |
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根據2020年股權可供未來授予的股票 一項激勵計劃 |
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根據該僱員可供將來授予的股份 第二期購股計劃 |
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總計 |
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本公司的2020股權激勵計劃(“2020計劃”)規定，根據2020計劃於2021年1月1日及其後每年1月1日可發行的股份數目每年增加相當於(A)項中最少的股份數目。
本公司的2020員工購股計劃(“ESPP”)規定，根據ESPP可於2021年1月1日及其後每年1月1日發行的股份數目每年增加相當於(A)項中最少的股份數目
自2021年1月1日起，公司2020計劃和ESPP儲量增加
截至2021年6月30日止六個月內，本公司發出
19
12.股票薪酬
確認的基於股票的薪酬費用如下(以千計)：
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截至6月30日的三個月， |
截至6月30日的6個月， |
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2021 |
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2020 |
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2021 |
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2020 |
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研發 |
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$ |
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$ |
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$ |
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$ |
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一般事務和行政事務 |
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基於股票的薪酬總費用 |
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$ |
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$ |
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$ |
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估值假設
股票期權的公允價值是使用Black-Scholes期權定價模型和以下假設確定的。這些輸入中的每一個都是主觀的，通常需要做出重要的判斷。
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• |
普通股公允價值-授予日期普通股相關股票期權股票的公平市場價值歷來由公司董事會決定。由於本公司普通股此前並無公開市場，董事會作出合理判斷，並考慮多項客觀及主觀因素，以決定公平市價的最佳估計，這些因素包括獨立第三方同時進行的估值、本公司營運的重要發展、可轉換優先股的銷售、其可轉換優先股相對於其普通股的權利、優先及特權、其普通股缺乏適銷性、實際經營業績、財務表現、臨牀開發進度、其可轉換優先股與其普通股發生流動性事件的可能性。這些因素包括生命科學和生物技術行業的發展和狀況、總體經濟狀況以及可比上市公司的股價表現和波動性。 |
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• |
無風險利率-無風險利率基於授予時有效的美國財政部零息債券，期限與期權的預期期限相對應。 |
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• |
預期波動率-由於該公司以前是私人持有的，其普通股沒有任何交易歷史，因此預期波動率是根據可比上市生命科學公司在與股票期權授予的預期期限相等的一段時間內的平均波動率來估計的。可比較的公司是根據相似的規模、生命週期的階段或專業領域來選擇的。該公司將繼續應用這一過程，直到有足夠數量的有關其股票價格波動的歷史信息可用。 |
|
|
• |
預期期限-預期期限代表基於股票的獎勵預計未償還的期限，並使用簡化方法(基於歸屬日期和合同期限結束之間的中點)確定，因為公司的相關股票期權行使活動的歷史有限。 |
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• |
預期股息收益率-該公司從未為其普通股支付過股息，也沒有未來支付股息的計劃。因此，它使用的預期股息收益率為 |
每個股票期權的公允價值是利用布萊克-斯科爾斯期權定價模型在以下加權平均假設下估計的：
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截至6月30日的6個月， |
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2021 |
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2020 |
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無風險利率 |
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% |
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% |
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預期波動率 |
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% |
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% |
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預期期限(以年為單位) |
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預期股息收益率 |
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— |
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— |
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截至2021年6月30日及2020年6月30日止六個月內，授予僱員及董事之購股權於授出日期之加權平均公允價值為$。
20
股票期權活動
在截至2021年6月30日的6個月裏，根據2020計劃可供授予的股票變化如下：
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股票 可用 對於格蘭特 |
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2020年12月31日可供授予的股票 |
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2020計劃2021年1月1日上調準備金 |
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授予的期權和限制性股票單位 |
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( |
) |
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被沒收、取消或過期的期權 |
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2021年6月30日可供授予的股票 |
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截至2021年6月30日的6個月，2020計劃下的股票期權活動摘要如下：
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股票 |
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加權的- 平均值 鍛鍊 價格 每股 |
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加權的- 平均值 剩餘 合同 術語 (以年為單位) |
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集料 固有的 價值 (在 數千人) |
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2020年12月31日的餘額 |
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$ |
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授與 |
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練習 |
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沒收/過期 |
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) |
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2021年6月30日的餘額 |
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$ |
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預計將授予 |
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可行使的期權 |
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$ |
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$ |
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在截至2021年6月30日的6個月內，授予員工、董事和顧問的期權的公允價值總額為$
上表中的內在價值合計計算為標的期權的行權價與2021年6月30日所有以現金計價的所有期權相關的公司普通股的估計公允價值之間的差額。已行使期權的內在價值合計為$。
21
截至2021年6月30日，根據2020年計劃可行使的已發行和可行使的股票期權包括以下內容：
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僱員和董事 |
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非僱員 |
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行使價(美元) |
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股票 傑出的 |
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股票 可操練的 |
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股票 傑出的 |
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股票 可操練的 |
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總計 |
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限售股獎勵活動
2018年，公司根據公司2014年股權激勵計劃向一名顧問頒發了限制性股票獎勵(“RSA”)。限制性股票獎勵授予
限制性股票單位活動
在截至2021年6月30日的6個月內，公司根據2020計劃向一名顧問頒發了限制性股票單位(RSU)獎。RSU將於2021年8月3日全部歸屬，但在歸屬期間繼續為公司提供服務。
RSU活動綜述截至2021年6月30日的6個月為詳情如下：
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分享 等價物 |
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加權的- 平均值 授予日期 公允價值 |
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截至2020年12月31日的未歸屬資產 |
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— |
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$ |
— |
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授與 |
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既得 |
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( |
) |
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2021年6月30日未歸屬 |
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13.普通股股東應佔每股淨虧損
下列潛在稀釋證券的流通股不包括在本報告所述期間普通股股東應佔稀釋後每股淨虧損的計算範圍內，因為它們的影響將是反稀釋的：
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截至6月30日的6個月， |
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2021 |
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2020 |
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轉換後的可轉換優先股 在此基礎上 |
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— |
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非既有RSA |
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非歸屬RSU |
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購買普通股的股票期權 |
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員工購股計劃 |
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普通股認股權證 |
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可轉換優先股權證 |
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— |
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總計 |
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22
第二項：管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析。
您應該閲讀以下管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析，連同我們未經審計的簡明綜合財務報表及其註釋(包括在本季度報告第一部分的Form 10-Q第1項中)，以及我們已審計的財務報表和相關注釋，以及管理層對財務狀況和運營結果的討論和分析(包括在我們於2021年3月25日提交給美國證券交易委員會(SEC)的Form 10-K年度報告中)。
關於前瞻性陳述的特別説明
這份Form 10-Q季度報告包含前瞻性陳述，這些陳述基於我們管理層的信念和假設以及我們管理層目前掌握的信息。本節應與本報告第一部分第1項中包含的未經審計的簡明綜合財務報表和相關附註一併閲讀。本報告中包含的非純粹歷史性陳述屬於前瞻性陳述，符合修訂後的1933年“證券法”第27A節和修訂後的1934年“證券交易法”第21E節的規定。
在某些情況下，您可以通過以下詞語來識別前瞻性陳述：“預期”、“相信”、“繼續”、“可能”、“估計”、“預期”、“打算”、“可能”、“正在進行”、“計劃”、“潛在”、“預測”、“項目”、“應該”、“目標”、“將”、“將”或這些術語或其他類似術語的否定。儘管並不是所有的前瞻性陳述都包含這些話。你應該仔細閲讀這些聲明，因為它們討論了未來的預期，包含了對未來運營結果或財務狀況的預測，或者陳述了其他“前瞻性”信息。這些陳述涉及我們未來的計劃、目標、預期、意圖和財務表現，以及這些陳述背後的假設。這些前瞻性陳述包括但不限於有關以下方面的陳述：
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我們的財務業績； |
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我們現有的現金、現金等價物和投資是否足以支付我們未來的運營費用和資本支出需求； |
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我們有能力為我們的運營獲得資金，包括開發和商業化我們的候選產品所需的資金； |
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• |
我們的非臨牀研究和臨牀試驗證明我們的候選產品的安全性和有效性的能力； |
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• |
我們的開發活動、非臨牀研究和臨牀試驗的成功、成本和時機； |
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• |
我們候選產品的市場接受率和程度； |
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• |
監管備案和批准的時間或可能性； |
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• |
我們未來臨牀試驗的時間和重點，以及這些試驗的數據報告； |
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• |
我們與候選產品商業化有關的計劃(如果獲得批准)； |
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我們建立銷售、營銷和分銷基礎設施的計劃和能力，以便將我們獲得批准的任何候選產品商業化； |
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• |
我們吸引和留住關鍵的管理、科學和臨牀人才的能力； |
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• |
我們與第三方供應商和製造商簽訂合同的能力以及他們充分履行合同的能力； |
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• |
我們對費用、未來收入、資本需求和額外融資需求的估計的準確性； |
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• |
如果獲得批准，我們的候選產品的定價和報銷； |
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• |
我們依賴第三方對我們的候選產品進行臨牀試驗，併為非臨牀研究和臨牀試驗生產我們的候選產品； |
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• |
我們有能力將我們的候選產品擴展到更多的適應症和患者羣體； |
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• |
已有或可能獲得的競爭性療法的成功； |
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• |
我們候選產品的有益特性、安全性和有效性； |
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美國和其他司法管轄區的監管動態； |
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我們有能力在美國和其他司法管轄區獲得並保持對我們候選產品的監管批准，以及任何批准的候選產品標籤上的任何相關限制、限制和/或警告； |
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未來與第三方就我們的候選產品商業化達成協議； |
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• |
我們與候選產品的進一步開發和製造相關的計劃，包括我們可能尋求監管部門批准的其他適應症； |
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• |
我們獲得或保護知識產權的計劃和能力，包括延長現有專利條款(如有)； |
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我們能夠建立和維護的知識產權保護範圍，包括我們的產品、候選產品和技術； |
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• |
已經或將來可能對我們和我們的某些董事和高級管理人員提起的法律訴訟的結果，包括“第二部分，第一項-法律訴訟”和本報告其他部分討論的法律訴訟的結果； |
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• |
“第二部分，第一項--法律訴訟”和本報告其他部分討論的我公司董事會獨立特別委員會的調查結果； |
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我們對新冠肺炎對我們業務持續影響的預期； |
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我們候選產品的市場規模和增長潛力(如果被批准用於商業用途)，以及我們為這些市場服務的能力； |
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我們可能簽訂的任何戰略合作協議的潛在好處；以及 |
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我們對根據《就業法案》成為一家新興成長型公司的時間的期望。 |
這些前瞻性陳述會受到某些風險和不確定因素的影響，這些風險和不確定性可能導致實際結果與前瞻性陳述中預期的大不相同。可能導致這種差異的因素包括但不限於本報告在“第二部分，第1A項--風險因素”中討論的因素，以及本報告的其他部分。與本報告中的所有聲明一樣，這些聲明僅説明截止日期，我們不承擔根據未來發展更新或修改這些聲明的義務。在本報告中，“我們”、“Athera”和“公司”指的是Athera製藥公司。
此外，“我們相信”的聲明和類似的聲明反映了我們對相關主題的信念和意見。這些陳述基於截至本報告日期我們掌握的信息，儘管我們認為這些信息構成了此類陳述的合理基礎，但這些信息可能是有限或不完整的，我們的陳述不應被解讀為表明我們已對所有可能獲得的相關信息進行了徹底的調查或審查。這些陳述本質上是不確定的，提醒您不要過度依賴這些陳述。
概述
我們是一家臨牀晚期的生物製藥公司，專注於開發小分子來恢復神經元健康和阻止神經退化。對於我們的候選產品，我們的目標是提供快速的認知改善，並用我們的新作用機制改變神經疾病的進程。我們的方法旨在通過肝細胞生長因子/MET，或HGF/MET，一個自然產生的再生系統來增強神經生長因子信號。我們相信，增強HGF/MET信號有可能保護現有神經元免受損傷，減少炎症，促進再生，並積極調節大腦活動。我們預計，所有這些特徵都可能改善神經元健康，並轉化為臨牀益處。我們的產品線建立在我們的專利藥物發現平臺(或ATH平臺)上，由一系列小分子組成，這些小分子旨在通過(1)跨越血腦屏障(BBB)或(2)外周神經系統來靶向中樞神經系統(CNS)，或(2)針對中樞神經系統(CNS)或中樞神經系統(CNS)，通過跨越血腦屏障(BBB)或(2)外周神經系統。
我們的主要候選藥物ATH-1017是一種皮下注射、可穿透血腦屏障的小分子HGF/MET激活劑。在我們的1a/1b期臨牀試驗中，ATH-1017用於治療阿爾茨海默病(AD)的耐受性良好，沒有嚴重的
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不良事件。是臨牀試驗招募88人 受試者包括11名輕中度阿爾茨海默病患者，分為治療組和對照組。非臨牀研究和ATH-1017的一期臨牀試驗表明，ATH-1017改善了大腦網絡活動，表明對大腦功能有潛在的積極影響。在AD受試者中，多次服用ATH-1017可顯著改善P300潛伏期。P300潛伏期是一項與認知高度相關的功能測量；然而，我們還沒有建立這些P300潛伏期結果與認知改善之間的聯繫。2020年9月，我們開始了Lift-AD的現場啟動和患者篩查，這是我們針對ATH-1017的2/3期臨牀試驗，可能為支持註冊和治療輕中度AD提供關鍵數據，預計2022年底將有背線結果。2020年11月，我們還啟動了P300第二階段臨牀試驗ACT-AD，用於輕中度AD，以更好地瞭解ATH-1017對工作記憶處理速度和認知測量的整體影響，並預計會有背線結果在今年上半年2022。2021年7月，我們宣佈，我們正在招收患者參加一項開放的-我們電梯的標籤延伸研究-廣告和ACT-AD臨牀試驗，這將使我們能夠收集關於ATH的長達一年的安全性和有效性數據-1017.除了AD，我們相信ATH-1017可以潛在地解決更廣泛的痴呆症患者羣體.
下圖説明瞭我們ATH化合物的當前開發階段以及發現和開發計劃。此外，我們正在將我們的ATH平臺擴展到中樞神經系統和外周神經系統的其他適應症，以期改善多種疾病的神經元健康狀況。我們的藥物發現工作集中於探索ATH技術的潛力，該技術旨在促進HGF/MET活性在各種臨牀應用中的應用。
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(1) |
ROA：給藥途徑；SC：皮下注射；PO：口服。 |
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(2) |
用於AD的ATH-1017正在進行2/3期臨牀試驗，根據與FDA的討論，該試驗可能會提供支持註冊的關鍵數據。 |
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(3) |
ATH-1017的PPD臨牀開發將基於我們1a/1b期試驗的結果，幷包括所有必要的監管文件。 |
我們不斷努力通過內部發現來擴大和優化我們的產品組合，並通過我們創新的內部研發能力來規劃更多的外部業務開發活動。
我們成立於2011年3月，自成立以來，我們將幾乎所有的資源投入到我們的研發工作中，如小分子化合物發現、非臨牀研究和臨牀試驗，以及製造活動，建立和維護我們的知識產權組合，招聘人員，籌集資金，併為這些業務提供一般和行政支持。我們沒有任何產品被批准用於商業銷售，自成立以來，我們也沒有產生任何與我們的產品相關的收入。我們有能力產生
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足以實現盈利的產品收入(如果有的話)將取決於我們一個或多個候選產品的成功開發，我們預計這將需要數年時間。
我們專注於小分子療法的開發，這使我們能夠使用成熟和廣泛可用的製造工藝和基礎設施、配方組合物和給藥技術或設備。我們目前沒有運營自己的設施來製造、儲存或分銷我們的候選產品。在我們的候選產品開發過程中，我們利用第三方合同製造組織(CMO)來製造和供應我們的臨牀前和臨牀材料。我們相信ATH-1017的合成是可靠和可重複的，合成方法可以進一步優化，以實現大規模生產，繼續避免在製造過程中使用有毒材料或特殊設備或處理。我們計劃繼續優化製造流程，以支持未來的大規模和商業化供應。我們的目標是確定和開發具有成本效益且易於轉讓給第三方CMO的小分子候選產品。我們預計將使用類似的合同資源將我們的產品商業化，至少在我們的資源和運營達到足以證明投資於內部製造能力的規模之前。
鑑於我們所處的發展階段，我們還沒有建立商業組織或分銷能力。我們打算建立一個商業基礎設施來支持我們候選產品的銷售。我們希望通過內部資源和第三方關係管理銷售、營銷和分銷。雖然我們可能會投入大量的財政和管理資源用於商業活動，但我們也會考慮與一家或多家制藥公司合作，以增強我們的商業能力。
到目前為止，我們的運營資金主要來自出售股本證券的收益，包括在我們的首次公開募股(IPO)中出售和發行普通股、出售和發行可轉換優先股、普通股認股權證和可轉換票據的收益，其次是來自授予收入和行使股票期權的收益。從成立到2021年6月30日，我們主要通過發行普通股、可轉換優先股、普通股認股權證和可轉換票據籌集了總計約4.074億美元的現金淨收益。到目前為止，我們已經發生了嚴重的運營虧損。截至2021年6月30日和2020年6月30日的6個月，我們的淨虧損分別為2280萬美元和380萬美元。截至2021年6月30日，我們的累計赤字為6390萬美元，現金、現金等價物和投資為3.499億美元。
我們預計，在可預見的未來，運營虧損將繼續增加，因為我們：
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• |
通過臨牀前研究和臨牀試驗繼續推進ATH-1017和我們的其他候選產品，包括我們用於治療輕度到中度AD的ATH-1017的2/3期臨牀試驗； |
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• |
擴大我們的候選產品渠道； |
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• |
繼續發展我們的發現組織，並投資於ATH平臺； |
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• |
加強制造業活動； |
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• |
吸引、聘用和留住更多的人員； |
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• |
獲取、維護、擴大和保護我們的知識產權組合； |
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• |
作為一家上市公司運營； |
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• |
擴建實驗室和辦公設施； |
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• |
實施業務、財務和管理信息系統； |
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• |
為任何成功完成臨牀試驗的候選產品尋求監管部門的批准； |
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• |
建立銷售、營銷和分銷基礎設施，將我們可能獲得市場批准的任何候選產品商業化；以及 |
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• |
產生與正在進行的訴訟和我們董事會獨立特別委員會正在進行的調查相關的法律費用，如“第二部分，第一項-法律訴訟”和本報告其他部分進一步描述的那樣。 |
我們的淨虧損可能會在季度與季度和年度之間大幅波動，這取決於我們臨牀試驗的時間以及我們在其他研發活動上的支出。
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我們將需要大量的額外資金來支持我們的持續運營和進一步開發我們的候選產品。在我們可以從產品銷售中獲得可觀的收入之前，如果有的話，我們希望通過出售股權、債務融資或在可預見的未來，其他資本來源可能包括來自協作、許可或類似安排的收入。在需要時或按我們可以接受的條款，可能無法獲得足夠的資金，或者根本無法獲得足夠的資金。*如果我們無法根據需要籌集額外資本，我們可能不得不大幅推遲、縮減或停止開發我們的候選產品。我們籌集額外資金的能力可能會受到潛在的全球經濟狀況惡化以及最近美國和世界各地信貸和金融市場因新冠肺炎大流行等造成的中斷和波動的不利影響。如果我們不能在需要時以可接受的條件獲得必要的資本，或者根本不能，這可能會迫使我們推遲、限制、減少或終止我們的產品開發計劃、商業化努力或其他運營。流動性不足也可能要求我們放棄產品應聘者處於較早的發展階段，或者條件比我們選擇的要差。我們不能向您保證我們會盈利或從經營活動中產生正現金流。根據我們目前的運營計劃，我們估計我們現有的現金、現金等價物和投資至少在2022年之前將足以為我們的運營費用和資本支出需求提供資金。
全球新冠肺炎疫情持續演變，我們將繼續密切關注新冠肺炎形勢。雖然全球許多地方(包括我們主要辦事處所在的華盛頓州博塞爾)已經放鬆了與“新冠肺炎”相關的限制，但新冠肺炎或類似衞生疫情隨時可能捲土重來，新冠肺炎大流行或類似衞生疫情的最終影響極不確定，隨時可能發生變化。特別是，新的高度傳染性的新冠肺炎變種繼續出現，並在美國某些地區和其他地方迅速傳播，目前我們無法確定任何此類復興將在何時以及在多大程度上影響我們的業務。我們將繼續積極監測不斷變化的形勢和對我們的臨牀試驗登記、試驗地點、合同研究組織或CRO、第三方製造商和其他與我們有業務往來的第三方以及監管機構和我們的關鍵科學和管理人員的持續影響。隨着情況的發展，我們可能會採取進一步的行動來改變我們的運營，包括聯邦、州或地方當局可能要求採取的行動，或者我們認為符合我們的員工和與我們有業務往來的其他第三方的最佳利益的行動。目前，新冠肺炎大流行或其變體的任何潛在死灰復燃可能會在多大程度上影響我們的業務、運營和臨牀開發時間表和計劃，包括由此對我們的支出和資金需求產生的影響，目前仍不確定。
最新發展動態
管理變革
2021年6月16日，我們的董事會決定讓公司總裁兼首席執行官Leen Kawas博士暫時帶薪休假，等待Kais博士與她在華盛頓州立大學(Washington State University)博士研究有關的論文進行審查。董事會已經成立了一個獨立的特別委員會來進行這項審查，截至本報告發表之日，審查工作正在進行中。卡瓦斯博士繼續擔任董事會成員。
同一天，董事會決定，在卡瓦斯博士休假期間，公司首席運營官、工商管理碩士(MBA)馬克·利頓博士將繼續擔任這一職務，但也將承擔總裁兼首席執行官的日常職責。
2021年6月1日，我們宣佈董事會任命馬克·沃辛頓(Mark Worthington)為我們的總法律顧問，自2021年6月1日起生效。2021年6月14日，我們宣佈董事會任命雷切爾·列寧頓為我們的首席技術官兼產品開發戰略負責人，自2021年6月14日起生效。
董事局及委員會的組成
2021年8月5日，我們宣佈，我們的董事兼董事會主席山田忠孝博士於2021年8月4日意外因自然原因去世。
2021年8月5日，董事會任命凱利·A·羅馬諾(Kelly A.Romano)為董事會主席，芭芭拉·科薩奇(Barbara Kosacz)為薪酬委員會以及提名和公司治理委員會主席。
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經營成果的組成部分
運營費用
研究與開發
研究和開發費用主要包括我們的研究活動產生的直接和間接成本，包括ATH平臺的開發、我們的藥物發現努力和我們的候選產品的開發。直接成本包括實驗室材料和用品、合同研究和製造、臨牀試驗成本、諮詢費，以及為維持我們的研發計劃而產生的其他費用。間接成本包括與人員相關的費用，包括員工工資、相關福利和從事研發活動的員工的股票薪酬費用，以及設施(包括搬遷和擴建新實驗室的相關費用)，以及其他費用，包括直接和分配的租金和折舊費用，以及實驗室消耗品。
我們按所發生的費用來支付研究和開發費用。隨着時間的推移，將用於研發的商品和服務的預付款不予退還，並在交付商品或提供相關服務時予以資本化和確認。用於研究和開發的技術尚未獲得監管批准，且預計未來不會有替代用途的技術的許可內費用和其他成本在發生時計入費用。？我們按計劃階段、臨牀或臨牀前跟蹤直接成本。但是，我們不會跟蹤特定於計劃的間接成本，因為這些成本部署在多個計劃中，因此不會單獨分類。
截至本報告日期，我們無法合理確定完成任何候選產品的開發並獲得監管部門批准所需的工作的性質、時間和估計成本。處於開發後期的候選產品通常比處於早期階段的產品具有更高的開發成本。我們預計，在可預見的未來，隨着我們繼續投資於與開發我們的候選產品相關的研發活動，隨着我們的候選產品進入後期開發階段，隨着我們開始進行更大規模的臨牀試驗，隨着我們為任何成功完成臨牀試驗的候選產品尋求監管批准，隨着我們擴大產品線，隨着我們維持、擴大、保護和執行我們的知識產權組合，以及隨着我們招聘更多人員支持我們的研發努力而產生的費用，我們的研發費用將在可預見的未來大幅增加。特別是，我們預計，隨着我們進行ATH-1017的2期和2/3期臨牀試驗，包括這些試驗的開放標籤擴展，我們的研究和開發費用將大幅增加。
進行必要的臨牀研究以獲得監管部門批准的過程既昂貴又耗時，我們候選產品的成功開發也非常不確定。根據以下因素，我們的研發費用可能會有很大差異：
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• |
臨牀前和IND支持研究的數量和範圍； |
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|
• |
我們候選產品的開發階段； |
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• |
我們的研究和開發活動的進展和結果； |
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|
• |
每個受試者的試驗費用； |
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• |
需要監管部門批准的試驗數量，特別是ATH-1017用於治療輕中度AD的試驗數量； |
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• |
參與試驗的地點數目； |
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• |
進行試驗的國家； |
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• |
登記符合資格的受試者和啟動臨牀試驗所需的時間長短； |
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• |
參與試驗的受試者人數； |
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• |
受試者的輟學率和中止率； |
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• |
監管機構要求的潛在額外安全監控； |
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• |
受試者參與試驗和隨訪的持續時間； |
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|
|
• |
我們候選產品的製造成本和時間； |
|
|
• |
收到適用監管部門的監管批准； |
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|
• |
適用監管機構批准上市的時間、收據和條款； |
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• |
聘用和留住研發人員； |
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• |
我們在多大程度上獲得、維護、捍衞和執行我們的知識產權； |
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• |
新冠肺炎對時間表和臨牀操作的影響，這可能導致成本增加；以及 |
|
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• |
我們在多大程度上建立協作、許可或類似安排，以及任何相關第三方的表現。 |
與我們的任何候選產品的開發相關的這些變量中的任何一個的結果發生變化，都可能顯著改變與該候選產品的開發相關的成本和時間。
一般事務和行政事務
一般費用和行政費用主要包括與人事有關的成本，包括員工工資、相關福利和員工在執行、法律、財務和會計、人力資源和其他行政職能方面的股票薪酬費用。一般和行政費用還包括第三方成本，如法律費用、保險費、會計、審計和税務相關費用、諮詢費和設施費用以及其他未計入研發費用的費用。我們按所發生的費用來支付一般費用和行政費用。
我們預計，在可預見的未來，隨着我們增加員工以支持我們持續的研究活動和項目的發展，我們的一般和行政費用將大幅增加。我們還預計，作為一家上市公司，我們將招致大幅增加的費用，包括與遵守美國證券交易委員會(SEC)的規章制度以及我們證券交易所在的任何國家證券交易所的費用、法律、審計、額外保險費、投資者關係活動以及其他行政和專業服務有關的費用。我們預計，與正在進行的集體訴訟和獨立特別委員會調查相關的法律費用將會增加。我們還希望繼續擴大行政職能的規模，以支持我們的業務增長。
贈款收入
補助金收入由與雲部分(於2020年完成)相關的收入和NIH補助金組成，根據贈款協議，NIH補助金被確認為符合條件的費用。我們預計未來幾年與NIH撥款相關的撥款收入將會增加，因為我們預計撥款條款下的合格費用將隨着我們持續的研究活動和項目的發展而大幅增加。根據協議條款，我們可能會獲得大約780萬美元，還有可能額外獲得740萬美元，總額最高可達1520萬美元。
其他收入(費用)，淨額
其他收入(費用)，淨額包括我們的現金、現金等價物和投資賺取的利息，按市值計價的衍生品、贈與和可轉換優先股權證債務的定期損益(按公允價值計算)，以及我們的可轉換票據的利息支出。未來，我們預計投資收入將成為其他收入的主要組成部分，因為按市值計價的負債和可轉換票據都是在2020年結算的，不再調整為公允價值。
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經營成果
截至2021年6月30日和2020年6月30日的三個月比較
下表彙總了我們在所述期間的運營結果：
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截至6月30日的三個月， |
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美元 |
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% |
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2021 |
|
|
2020 |
|
|
變化 |
|
|
變化 |
|||
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|
|
(單位：千) |
|
|
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|||||||||
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運營費用： |
|
|
|
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|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
研發 |
|
$ |
12,024 |
|
|
$ |
1,677 |
|
|
$ |
10,347 |
|
|
617% |
|
一般事務和行政事務 |
|
|
4,613 |
|
|
|
575 |
|
|
|
4,038 |
|
|
702 |
|
總運營費用 |
|
|
16,637 |
|
|
|
2,252 |
|
|
|
14,385 |
|
|
639 |
|
運營虧損 |
|
|
(16,637 |
) |
|
|
(2,252 |
) |
|
|
(14,385 |
) |
|
639 |
|
贈款收入 |
|
|
2,589 |
|
|
|
— |
|
|
|
2,589 |
|
|
* |
|
其他收入(費用)，淨額 |
|
|
74 |
|
|
|
260 |
|
|
|
(186 |
) |
|
(72) |
|
淨損失 |
|
$ |
(13,974 |
) |
|
$ |
(1,992 |
) |
|
$ |
(11,982 |
) |
|
602 |
*沒有意義
研發費用
下表顯示了上述期間我們研發費用的主要組成部分：
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|
截至6月30日的三個月， |
||||||||||||
|
|
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|
|
美元 |
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|
% |
|
|
|
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2021 |
|
|
2020 |
|
|
變化 |
|
|
變化 |
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(單位：千) |
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直接成本： |
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|
ATH-1017 |
|
$ |
10,150 |
|
|
$ |
1,381 |
|
|
$ |
8,769 |
|
|
635% |
|
臨牀前項目和其他直接成本 |
|
|
572 |
|
|
|
— |
|
|
|
572 |
|
|
* |
|
總直接成本 |
|
|
10,722 |
|
|
|
1,381 |
|
|
|
9,341 |
|
|
676 |
|
間接成本： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
與人事相關的成本，包括庫存- 以薪酬為基礎的薪酬 |
|
|
1,114 |
|
|
|
243 |
|
|
|
871 |
|
|
358 |
|
設施和其他費用 |
|
|
188 |
|
|
|
53 |
|
|
|
135 |
|
|
255 |
|
研發費用總額 |
|
$ |
12,024 |
|
|
$ |
1,677 |
|
|
$ |
10,347 |
|
|
617 |
研發費用增加了1030萬美元，從截至2020年6月30日的三個月的170萬美元增加到截至2021年6月30日的三個月的1200萬美元。這一增長主要是由於ATH-1017的費用增加了880萬美元，這與我們第二階段臨牀試驗的持續患者登記和臨牀現場訪問活動、與我們第二階段臨牀試驗的開放標籤延長相關的啟動活動以及支持我們第二階段臨牀試驗的臨牀藥品供應商相關的活動有關，其次是由於主要由於新產品候選產品的臨牀前研究和開發費用增加而導致的與人員相關的成本增加，以及支持我們總體增長的員工、設施和其他成本的增加。
一般和行政費用
一般和行政費用增加了400萬美元，從截至2020年6月30日的三個月的60萬美元增加到截至2021年6月30日的三個月的460萬美元。這一增長主要是因為與人事相關的成本增加了170萬美元，這主要是因為為了支持我們的持續增長而增加了員工人數，保險成本增加了80萬美元，法律成本增加了60萬美元，其中包括與法律訴訟相關的成本，設施成本增加了30萬美元，其次是業務發展、會計、技術和諮詢服務費用的增加。
30
贈款收入
截至2021年6月30日的三個月的贈款收入為260萬美元，與NIH的撥款有關。在截至2020年6月30日的三個月裏，沒有確認贈款收入。
其他收入(費用)，淨額
其他收入(支出)淨額從截至2020年6月30日的三個月的收入30萬美元變為截至2021年6月30日的三個月的收入10萬美元。截至2021年6月30日的三個月的其他收入包括我們可供出售證券的利息收入。截至2020年6月30日的三個月的其他收入包括以公允價值40萬美元記錄的負債工具收益，被可轉換票據折扣增加0.1美元所抵消。
截至2021年6月30日和2020年6月30日的6個月比較
下表彙總了我們在所述期間的運營結果：
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截至6月30日的6個月， |
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美元 |
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|
% |
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2021 |
|
|
2020 |
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變化 |
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|
變化 |
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(單位：千) |
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|||||||||
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運營費用： |
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|
|
|
|
|
研發 |
|
$ |
19,469 |
|
|
$ |
2,269 |
|
|
$ |
17,200 |
|
|
758% |
|
一般事務和行政事務 |
|
|
7,949 |
|
|
|
1,250 |
|
|
|
6,699 |
|
|
536 |
|
總運營費用 |
|
|
27,418 |
|
|
|
3,519 |
|
|
|
23,899 |
|
|
679 |
|
運營虧損 |
|
|
(27,418 |
) |
|
|
(3,519 |
) |
|
|
(23,899 |
) |
|
679 |
|
贈款收入 |
|
|
4,420 |
|
|
|
22 |
|
|
|
4,398 |
|
|
19,991 |
|
其他收入(費用)，淨額 |
|
|
158 |
|
|
|
(300 |
) |
|
|
458 |
|
|
(153) |
|
淨損失 |
|
$ |
(22,840 |
) |
|
$ |
(3,797 |
) |
|
$ |
(19,043 |
) |
|
502 |
研發費用
下表顯示了上述期間我們研發費用的主要組成部分：
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截至6月30日的6個月， |
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美元 |
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% |
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2021 |
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2020 |
|
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變化 |
|
|
變化 |
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(單位：千) |
|
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|||||||||
|
直接成本： |
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|
|
|
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|
|
|
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ATH-1017 |
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$ |
16,338 |
|
|
$ |
1,730 |
|
|
$ |
14,608 |
|
|
844% |
|
臨牀前項目和其他直接成本 |
|
|
884 |
|
|
|
18 |
|
|
|
866 |
|
|
4,811 |
|
總直接成本 |
|
|
17,222 |
|
|
|
1,748 |
|
|
|
15,474 |
|
|
885 |
|
間接成本： |
|
|
|
|
|
|
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|
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|
|
|
|
|
|
與人事相關的成本，包括庫存- 以薪酬為基礎的薪酬 |
|
|
1,966 |
|
|
|
419 |
|
|
|
1,547 |
|
|
369 |
|
設施和其他費用 |
|
|
281 |
|
|
|
102 |
|
|
|
179 |
|
|
175 |
|
研發費用總額 |
|
$ |
19,469 |
|
|
$ |
2,269 |
|
|
$ |
17,200 |
|
|
758 |
研發費用增加了1720萬美元，從截至2020年6月30日的6個月的230萬美元增加到截至2021年6月30日的6個月的1950萬美元。這一增長主要是由於ATH-1017的費用增加了1460萬美元，這與我們第二階段臨牀試驗的持續患者登記和臨牀現場訪問活動、與我們第二階段臨牀試驗的開放標籤擴展相關的啟動活動以及支持我們第二階段臨牀試驗的臨牀藥品供應商相關的活動有關，其次是主要由於新產品候選產品的臨牀前研究和開發費用增加導致的與人員相關的成本增加，以及支持我們總體增長的員工人數、設施和其他成本的增加。
31
一般和行政費用
一般和行政費用增加了660萬美元，從截至2020年6月30日的6個月的130萬美元增加到截至2021年6月30日的6個月的790萬美元。這一增長主要是因為與人事相關的成本增加了290萬美元，主要是因為為了支持我們的持續增長而增加了員工人數，保險成本增加了160萬美元，法律成本增加了70萬美元，設施成本增加了60萬美元，其次是業務發展、會計、技術和諮詢服務費用的增加。
贈款收入
贈款收入增加了440萬美元，從截至2020年6月30日的6個月的不到10萬美元增加到截至2021年6月30日的6個月的440萬美元。這一增長完全是因為我們接受了NIH的撥款，根據這一撥款，我們確認了440萬美元的撥款收入。在截至2020年6月30日的六個月中，根據雲贈款部分確認的贈款收入在截至2021年6月30日的六個月中沒有發生。
其他收入(費用)，淨額
其他收入(費用)淨額從截至2020年6月30日的6個月的支出30萬美元變為截至2021年6月30日的6個月的收入20萬美元。截至2021年6月30日的6個月的其他收入包括我們可供出售證券的利息收入。截至2020年6月30日的6個月的其他支出包括30萬美元的可轉換票據折扣的增加。
流動性與資本資源
流動資金來源
自公司成立以來，我們的運營資金主要來自出售和發行普通股、可轉換優先股、普通股認股權證和可轉換票據的收益，其次是授予收入和行使股票期權。從公司成立到2021年6月30日，我們主要通過發行普通股、可轉換優先股、普通股認股權證和可轉換票據籌集了總計4.074億美元的現金淨收益。
我們普通股最近的銷售情況如下。
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普普通通 |
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網絡 |
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股票 |
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價格 |
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收益 |
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已發佈 |
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|
每股 |
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(單位：百萬) |
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|||
|
2020年9月IPO |
|
|
12,000,000 |
|
|
$ |
17.00 |
|
|
$ |
186.4 |
|
|
2020年10月超額配售 |
|
|
1,397,712 |
|
|
$ |
17.00 |
|
|
$ |
22.1 |
|
|
2021年1月進行後續公開發行 |
|
|
4,000,000 |
|
|
$ |
22.50 |
|
|
$ |
84.1 |
|
|
2021年2月超額配售 |
|
|
600,000 |
|
|
$ |
22.50 |
|
|
$ |
12.7 |
|
|
總計 |
|
|
17,997,712 |
|
|
|
|
|
|
$ |
305.3 |
|
截至2021年6月30日，我們擁有3.499億美元的現金、現金等價物和投資，沒有從運營中產生正現金流。自成立以來，我們將幾乎所有的資源投入到我們的研發工作中，如小分子化合物發現、非臨牀研究和臨牀試驗，以及製造活動、建立和維護我們的知識產權組合、招聘人員、籌集資金以及為這些業務提供一般和行政支持。
未來的資金需求
根據我們目前的運營計劃，我們估計，截至2021年6月30日，我們的3.499億美元現金、現金等價物和投資將足以支付我們的運營費用和資本支出需求，至少在本報告發布之日後的12個月內。我們將需要籌集大量的額外資金來資助我們的候選產品的開發。在我們能夠從產品銷售中獲得可觀的收入之前，我們預計將通過出售股權證券、債務融資或其他資本來為我們的運營提供資金，其中可能包括與第三方合作、許可或類似安排的收入，或者接受研究捐款或贈款的收入。發送到
32
如果我們通過出售股權或可轉換債務證券籌集額外資本，我們股東的所有權權益將被稀釋或可能被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他對我們普通股股東權利產生不利影響的優惠。債務融資和優先股權融資(如果有)可能涉及的協議可能包括限制或限制我們採取具體行動的能力的契約，例如招致額外債務、進行資本支出或宣佈股息。如果我們通過與第三方的合作、許可和其他類似安排籌集資金，我們可能不得不放棄對我們的技術、未來收入流、研究項目或候選產品的寶貴權利，或者以可能對我們不利和/或可能降低我們普通股價值的條款授予許可。在需要的時候，或者按照我們可以接受的條件，可能沒有足夠的資金可用，或者根本就沒有足夠的資金可用。我們籌集額外資金的能力可能會受到潛在的全球經濟狀況惡化以及最近美國和世界各地信貸和金融市場因持續的新冠肺炎大流行等造成的中斷和波動的不利影響。如果我們不能在需要時以可接受的條件獲得必要的資本，或者根本不能，這可能會迫使我們推遲、限制、減少或終止我們的產品開發計劃、商業化努力或其他運營。流動性不足還可能要求我們在開發的早期階段放棄候選產品的權利，或者以比我們原本選擇的更不優惠的條件放棄權利。我們不能向您保證我們會盈利或從經營活動中產生正現金流。
我們對運營資本需求的預測是基於可能被證明是不正確的假設，我們可能會比預期更快地使用所有可用的資本資源。由於與生物技術產品的研究、開發和商業化相關的眾多風險和不確定性，我們無法估計我們運營資本需求的確切金額。我們未來的撥款需求將視乎多項因素而定，包括但不限於：
|
|
• |
我們正在進行的候選產品的臨牀前研究和臨牀試驗的範圍、時間、進度和結果； |
|
|
• |
需要監管部門批准的試驗數量，特別是ATH-1017用於治療輕中度AD的試驗數量； |
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|
• |
我們可能追求的其他候選產品的臨牀前開發、實驗室測試和臨牀試驗的範圍、進度、結果和成本； |
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|
• |
我們建立和維持合作、許可或其他類似安排的能力，以及任何此類安排的財務條款，包括任何未來里程碑、特許權使用費或根據該等安排應支付的其他款項的時間和金額； |
|
|
• |
對我們的候選產品進行監管審查的成本、時間和結果； |
|
|
• |
未來商業化活動的成本和時間，包括產品製造、市場營銷、銷售和分銷，以及我們獲得市場批准的任何候選產品的成本和時間； |
|
|
• |
我們獲得上市許可的候選產品的商業銷售收入(如果有的話)； |
|
|
• |
準備、提交和起訴專利申請、維護和執行我們的知識產權以及為任何與知識產權有關的索賠辯護的成本和時間； |
|
|
• |
與正在進行的法律程序有關的費用； |
|
|
• |
吸引、聘用和留住技術人才所需的任何費用； |
|
|
• |
上市公司的運營成本； |
|
|
• |
擴建實驗室及辦公室設施所需的費用；及 |
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|
• |
我們在多大程度上收購或許可其他公司的候選產品和技術。 |
任何這些或其他因素對我們任何候選產品開發結果的改變都可能顯著改變與該候選產品開發相關的成本和時間。此外，我們的運營計劃未來可能會改變，我們可能需要額外的資金來滿足運營需求和與該運營計劃相關的資本要求。
33
現金流
下表彙總了我們在指定時期的現金流：
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截至6月30日的6個月， |
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2021 |
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2020 |
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(單位：千) |
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現金淨額由(用於)： |
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|
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經營活動 |
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$ |
(14,622 |
) |
|
$ |
(4,037 |
) |
|
投資活動 |
|
|
(11,253 |
) |
|
|
3 |
|
|
融資活動 |
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96,951 |
|
|
|
87,144 |
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現金和現金淨增 兩個等價物 |
|
$ |
71,076 |
|
|
$ |
83,110 |
|
經營活動
在截至2021年6月30日的6個月中，運營活動中使用的淨現金為1460萬美元。這主要包括2280萬美元的淨虧損，但被250萬美元的非現金費用和570萬美元的淨營業資產減少部分抵消。非現金費用主要包括基於股票的補償費用、折舊費用和我們可轉換票據折扣的增加。我們淨營業資產的減少是由於預付費用和其他流動資產的減少以及應付帳款和應計費用的增加，但這部分被未開出的應收贈款的增加所抵消。
在截至2020年6月30日的6個月中，運營活動中使用的淨現金為400萬美元。這主要包括淨虧損380萬美元，但被40萬美元的非現金費用和60萬美元的淨營業資產增加部分抵消。非現金費用主要包括基於股票的薪酬費用、非現金利息費用和可轉換票據折扣的增加。按公允價值陳述的負債賬面價值的變化，以及我們的可轉換票據的清償收益。我們淨營業資產的增加是由於預付費用和其他流動資產的增加，部分抵消了加價在應付帳款和應計費用中。
投資活動
在截至2021年6月30日的六個月裏，用於投資的淨現金為1,130萬美元。這包括購買可供出售的證券，部分被可供出售的證券的到期日和收益所抵消。
在截至2020年6月30日的6個月中，投資活動提供的淨現金為3,000美元。這包括收到的無擔保關聯方應收票據的本金償還。
融資活動
在截至2021年6月30日的6個月中，融資活動提供的淨現金為9700萬美元，主要來自我們後續公開發行的收益，其次是行使股票期權的收益。
在截至2020年6月30日的六個月中，融資活動提供的淨現金為8710萬美元。這主要包括髮行我們的B系列可轉換優先股和普通股認股權證收到的淨收益8540萬美元，來自發行我們的可轉換票據的170萬美元，以及少量來自行使股票期權的收益。
合同義務和承諾
作為一家規模較小的報告公司，我們不需要根據本條款提供本項目所要求的信息。至S-K條例第303(D)項。
表外安排
自成立以來，我們從未從事過美國證券交易委員會(SEC)規則和法規中定義的任何表外安排。
34
關鍵會計政策、重大判斷和估計的使用
我們的財務報表是根據美國公認會計原則(GAAP)編制的。編制這些財務報表需要我們作出估計和假設，這些估計和假設會影響財務報表日期報告的資產和負債的報告金額和或有資產和負債的披露，以及報告期內報告的收入和費用。我們的估計是基於我們的歷史經驗和我們認為在當時情況下合理的各種其他因素，這些因素的結果構成了對資產和負債賬面價值的判斷的基礎，而這些資產和負債的賬面價值從其他來源看起來並不是很明顯。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計不同。
關鍵會計政策和重大判斷和估計是我們認為對描述我們的財務狀況和經營結果最重要的那些，因為它們需要我們做出最困難、最主觀或最複雜的判斷，這往往是因為需要對本質上不確定的事項的影響進行估計。
在截至2021年6月30日的6個月內，我們的關鍵會計政策沒有實質性變化。我們的關鍵會計政策在我們於2021年3月25日提交給證券交易委員會的Form 10-K年度報告中以“管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析--關鍵會計政策、重大判斷和估計的使用”為標題進行了描述，並在本季度報告“Form 10-Q”的“Part I，Item 1-Financial Reports(未經審計)”中包含的未經審計的簡明合併財務報表的註釋2下進行了説明。我們認為，在我們的關鍵會計政策中，以下會計政策涉及的判斷性和複雜性最大：
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• |
研發成本； |
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• |
以股票為基礎的薪酬； |
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• |
所得税。 |
近期會計公告
有關更多信息，請參閲本季度報告(Form 10-Q)中其他部分包含的未經審計的中期簡明綜合財務報表的附註2。
新興成長型公司地位
根據《就業法案》的定義，我們是一家新興的成長型公司。根據就業法案，新興成長型公司可以推遲採用新的或修訂後的會計準則，這些準則是在就業法案頒佈後發佈的，直到這些標準適用於私營公司。我們選擇利用這一延長的過渡期來遵守新的或修訂的會計準則，這些準則對上市公司和私營公司具有不同的生效日期，直到我們(1)不再是新興成長型公司或(2)明確且不可撤銷地選擇退出《就業法案》規定的延長過渡期。因此，我們的財務報表可能無法與截至上市公司生效日期遵守新的或修訂的會計聲明的公司進行比較。
第三項關於市場風險的定量和定性披露。
作為一家規模較小的報告公司，根據S-K法規第305項，我們不需要提供本項目要求的信息。
項目4.控制和程序
信息披露控制和程序的評估
我們維持《1934年證券交易法》(經修訂)或《交易法》下的第13a-15(E)和15d-15(E)條規則或《交易法》所定義的“披露控制和程序”，旨在確保(1)在美國證券交易委員會(SEC)的規則和表格規定的時間內記錄、處理、彙總和報告我們根據《證券交易法》提交或提交的報告中要求披露的信息，以及(2)根據需要積累並傳達給我們的管理層，包括我們的主要高管和主要財務官，以便及時做出決定。我們的管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和操作得多麼好，都只能為實現他們的目標和我們的管理提供合理的保證。
35
必須將其判斷應用於評估可能的控制和程序的成本-收益關係。我們的披露控制和程序旨在為實現其控制目標提供合理保證。
我們的管理層在首席執行官和首席財務會計官的參與下，在本季度報告涵蓋的期間結束時對我們的披露控制和程序的有效性進行了評估。基於上述評估，我們的首席執行官和首席財務會計官得出的結論是，我們的披露控制和程序在該日期的合理保證水平下是有效的。
財務報告內部控制的變化
在截至2021年6月30日的季度內，我們對財務報告的內部控制(根據《外匯法案》第13a-15(F)和15d-15(F)條的定義)沒有發生重大影響，或有可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響。
36
第二部分-其他資料
第1項法律訴訟
我們不時會受到日常業務過程中出現的各種法律訴訟或索賠的影響。以下是對更重要的法律程序的簡要描述。
證券集體訴訟
2021年6月25日，原告範旺(Fan Wang)和杭高(Hang Gao)向美國華盛頓西區地區法院提起證券集體訴訟，起訴我們和我們的首席執行官Leen Kawas博士，説明如下王訴Athera Pharma，Inc.，et al.，2號：21-cv-00861。原告王和高根據1934年證券交易法第10(B)和20(A)條以及SEC規則10b-5提出索賠，聲稱被告做出了重大虛假和誤導性陳述，並遺漏了與我們業務有關的重大不利事實。具體來説，王原告聲稱，我們未能向投資者披露，Kawas博士在華盛頓州立大學(Washington State University)博士工作期間進行的某些研究涉嫌受到科學不當行為的影響，包括操縱數據，因此，被告對我們的業務、運營和前景的積極陳述具有重大誤導性。這個王原告尋求未指明的補償性和懲罰性賠償，以及合理的成本和支出，包括律師費。
同一天，2021年6月25日，原告HarshDeep Jawandha向美國華盛頓西區地區法院提起了一項可能的證券集體訴訟，起訴我們、公司首席財務官卡瓦斯博士、我們IPO時的某些董事會成員以及IPO承銷商，説明如下Jawandha訴Athera Pharma，Inc.等人案。，2號：21-cv-00862。這個賈萬達起訴書聲稱我們違反了1933年證券法第11和第15條，聲稱我們的IPO註冊聲明是重大虛假和誤導性的，因為它遺漏了Kais博士在華盛頓州立大學發表的某些博士研究論文包含據稱被不當篡改的圖像，該研究據稱是Athera開發阿爾茨海默氏症治療方法的基礎，因此，被告對我們的業務、運營和前景的積極陳述具有重大誤導性。原告要求未指明的補償性損害賠償，以及合理的成本和支出，包括律師費。
同樣在2021年6月25日，原告蒂莫西·斯萊恩(Timothy Slyne)和泰·斯萊恩(Tai Slyne)向美國華盛頓西區地區法院提起證券集體訴訟，起訴我們、我們的首席財務官卡瓦斯博士(Dr.Kawas)以及我們董事會和承銷商的成員賈萬達投訴，標題為Slyne訴Athera Pharma，Inc.等人案。，2號：21-cv-00864。這個斯萊恩起訴書聲稱違反了1933年證券法第11條和第15條，聲稱卡瓦斯博士在華盛頓州立大學的博士研究問題本應在我們的IPO註冊聲明中披露。這個斯萊恩原告 尋求未指明的補償性損害賠償，合理的費用和開支，包括律師費，以及禁令和其他公平救濟。
2021年8月9日，主審地區法官託馬斯·S·齊利法官閣下王訴Athera Pharma，Inc.，et al.第2號：21-cv-00861號法院發佈了一項命令，將該案件編號下的三個案件合併在一起，並將被告的答覆推遲到指定主要原告和提交或指定合併申訴之後。
我們董事會的一個獨立特別委員會正在對卡瓦斯博士與人合著的論文進行審查，這些論文與她在華盛頓州立大學的博士研究有關。
我們無法預測這些訴訟的結果。如果我們不能獲得這些訴訟的有利解決方案，可能會對我們的業務、運營結果和財務狀況產生實質性的不利影響。
37
第1A項。RISK因子。
你應該仔細考慮一下以下風險因素，除了其他信息包含在本季度報告中的Form 10-Q或季度報告中，包括“管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析”部分以及我們未經審計的簡明合併財務報表和相關附註。如果發生以下風險因素中描述的任何事件和本報告其他地方描述的風險，我們的業務、經營業績和財務狀況可能會受到嚴重損害。本季度報告還包含涉及風險和不確定性的前瞻性陳述。由於本季度報告下面和其他地方描述的因素，我們的實際結果可能與前瞻性陳述中預期的大不相同。
與我們的業務和候選產品開發相關的風險
我們是一家臨牀晚期的生物製藥公司，運營歷史有限。
我們是一家臨牀晚期的生物製藥公司。專注於開發小分子來恢復神經元健康和阻止神經退化。我們有限的經營歷史可能會使我們很難評估我們業務的成功程度。藥物開發是一項高度不確定的事業，涉及很大程度的風險。我們已經為我們的主要候選產品ATH-1017啟動了臨牀試驗，還沒有為我們的任何其他候選產品啟動臨牀試驗。到目前為止，我們還沒有啟動或完成關鍵的臨牀試驗，沒有獲得任何候選產品的市場批准，沒有製造商業規模的候選產品，沒有安排第三方代表我們這樣做，也沒有進行成功的候選產品商業化所必需的銷售和營銷活動。我們的歷史作為一個公司對我們未來的成功和生存能力的任何評估都會受到重大不確定性的影響。我們將遇到臨牀階段生物製藥公司在快速發展的領域經常遇到的風險和困難，我們還沒有表現出成功克服這些風險和困難的能力。如果我們不成功應對這些風險和困難，我們的業務將受到影響。
我們可能無法或無法設計和執行臨牀試驗來支持ATH-1017或我們的任何其他候選產品的上市批准。我們不能確定我們目前或計劃中的臨牀試驗或任何其他未來的臨牀試驗是否會按時完成或取得成功。我們不能保證美國食品和藥物管理局，或FDA，或外國監管機構將像我們一樣解釋臨牀試驗結果，在我們能夠提交申請尋求批准我們的候選產品之前，可能需要進行更多的臨牀試驗。如果臨牀試驗的結果不能令FDA或外國監管機構滿意，以支持營銷申請，我們可能需要花費可能無法獲得的大量資源來進行額外的臨牀試驗，以支持我們候選產品的潛在批准。即使我們的任何候選產品獲得了監管部門的批准，此類批准的條款可能會限制我們候選產品的範圍和用途，這也可能限制其商業潛力。
我們創造收入和實現盈利的能力在很大程度上取決於我們實現一系列目標的能力。
我們的業務完全依賴於我們候選產品的成功發現、開發和商業化。我們沒有獲準商業銷售的產品，預計未來幾年不會從產品銷售中獲得任何收入(如果有的話)。我們創造產品收入的能力將在很大程度上取決於ATH-1017和我們未來的一個或多個其他候選產品的成功臨牀開發和最終商業化。我們的創造收入和實現盈利的能力在很大程度上取決於我們實現一系列目標的能力，包括：
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• |
成功並及時完成我們的候選產品和任何未來候選產品的非臨牀和臨牀開發，以及相關成本，包括我們可能因新冠肺炎或其他原因;導致的非臨牀研究或臨牀試驗延遲而招致的任何不可預見的成本 |
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• |
建立和維護與合同研究組織(CRO)和臨牀站點的關係，以便在美國和國際上為我們的候選產品和任何未來候選產品;進行臨牀開發 |
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• |
對於我們成功完成臨牀開發;的任何候選產品，及時收到適用監管機構的上市批准 |
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• |
向適用的監管機構做出任何必要的上市後審批承諾; |
38
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• |
為我們的候選產品開發高效和可擴展的製造流程，包括獲得經過適當包裝以供銷售的成品。; |
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• |
與第三方建立和維護商業上可行的供應和製造關係，在數量和質量上都能提供足夠的產品和服務，以支持臨牀開發，並滿足市場對我們開發的候選產品的需求，如果;獲得批准的話 |
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• |
在獲得任何營銷批准後成功進行商業發佈，包括開發商業基礎設施，無論是在內部還是與一個或多個協作者合作; |
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• |
在我們的候選產品獲得任何上市批准後，繼續獲得可接受的安全配置文件; |
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• |
患者、醫學界和第三方付款人;對我們產品候選產品的商業接受 |
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• |
識別、評估和開發新產品候選; |
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在美國和國際上獲得、維持和擴大專利保護、商業祕密保護和監管排他性； |
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在我們的知識產權組合;中保護我們的權利 |
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防禦第三方幹擾或侵權索賠(如果有; |
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在開發、製造或商業化我們的候選產品所必需或需要的任何合作、許可或其他安排中協商有利條款; |
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為我們開發的;候選產品獲得醫院、政府和第三方付款人的保險和足夠的補償 |
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解決任何相互競爭的療法以及技術和市場開發問題，;和 |
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吸引、聘用和留住人才。 |
我們可能永遠不會成功實現我們的目標，即使我們成功了，也可能永遠不會產生足夠可觀或足夠大的收入來實現盈利。如果我們確實實現了盈利，我們可能無法維持或增加季度或年度盈利能力。我們不能實現並保持盈利可能會降低公司的價值，並可能削弱我們維持或進一步研發努力、籌集額外必要資本、發展業務和繼續運營的能力。
我們還可能在開發可持續、可重複和可擴展的製造流程或將該流程轉移給商業合作伙伴方面遇到延遲，這可能會阻止我們及時或有利可圖地完成我們的臨牀試驗或將我們的候選產品商業化(如果有的話)。生產工藝或設施的改變在實施前需要FDA進一步的可比性分析和批准，這可能會推遲我們的臨牀試驗和候選產品的開發，並可能需要更多的臨牀試驗，包括過渡研究，以證明一致和持續的安全性和有效性。
我們之前沒有向FDA提交過任何候選產品的新藥申請或NDA，也沒有向類似的外國監管機構提交過類似的批准文件。NDA或其他相關法規文件必須包括大量的非臨牀和臨牀數據以及支持信息，以確定候選產品對每個期望的適應症都是安全有效的。保密協議或其他相關監管申報文件還必須包括重要信息關於產品的化學、製造和控制。我們不能確定我們目前或未來的候選產品是否會在臨牀試驗中取得成功或獲得監管部門的批准。此外，即使他們在臨牀試驗中取得成功，我們的候選產品或任何未來的候選產品也可能得不到監管部門的批准。如果我們當前或未來的候選產品得不到監管部門的批准，我們可能無法繼續運營。即使我們成功地獲得了監管部門的批准來銷售候選產品，我們的收入也將在一定程度上取決於我們獲得監管部門批准並擁有商業權的地區的市場規模，以及競爭產品的可用性，是否有足夠的第三方報銷和醫生採用。
我們開發的ATH-1017可能永遠不會產生適銷對路的產品。
我們正在開發ATH-1017作為一種小分子，旨在恢復神經元健康。我們還沒有得到監管部門對ATH-1017的批准，不能確定我們的方法是否會導致開發一種可批准的或適銷對路
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該產品可以單獨使用，也可以與其他療法聯合使用。在我們的Lift-AD試驗或其他臨牀試驗中，我們可能無法成功證明ATH-1017的安全性和有效性。
ADV轉手阿斯-1017作為一個旨在恢復神經元健康的小分子，給我們帶來了巨大的挑戰，包括：
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取得上市批准； |
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如果ATH-1017獲得批准，對醫務人員進行關於將ATH-1017納入現有治療方案的潛在療效和安全益處以及挑戰的教育，包括與AD;和AD的其他治療方案相結合。 |
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在獲得任何市場批准後建立銷售和營銷能力，以獲得市場認可。 |
我們通過使用小分子來靶向大腦生長因子的方法是基於一種新的治療方法，這使我們面臨不可預見的風險。我們的1a/1b期臨牀試驗的數據有限，只有11名輕度至中度AD患者，我們不能確定未來的試驗是否會產生類似的數據。此外，我們使用腦電圖方法收集數據需要在受試者的頭皮上放置電極，如果放置不當，我們可能無法獲得所需的數據，或者獲得的數據可能不可靠。
我們已經發現並正在開發一個小分子候選產品平臺，我們已經從該平臺中選擇了我們的主要候選產品ATH-1017，它正在開發中，用於治療阿爾茨海默病(AD)和帕金森氏病痴呆(PDD)。我們的候選產品針對的是一種大腦生長因子，預計它將增加突觸密度、網絡恢復和大腦中的信息傳輸，我們相信這最終可能導致認知和臨牀症狀的改善。這個治病早些時候，腦生長因子在神經退行性疾病中的前景受到阻礙。治療缺乏有效和非侵入性的大腦傳輸。我們的小分子候選產品旨在穿透血腦屏障並增強腦生長因子的活性，但我們不能確定我們的臨牀試驗將提供足夠的證據證明我們的設計方法產生了預期的治療效果。
根據我們到目前為止的非臨牀和臨牀研究結果，我們相信ath-1017具有迅速改進的潛力。認知和持久恢復阿爾茨海默病患者的生活。然而，這些想法和這種方法是新穎的，我們目前基於我們的階段獲得的數據有限1a/b這項臨牀試驗共納入88名受試者，其中只有11名輕中度AD患者，其中7名患者接受ATH-1017治療，其餘4名患者隨機分為對照組。我們1a/1b期臨牀試驗的數據雖然很有希望，但是從相對較少的受試者和單個臨牀地點獲得的，我們不能確定未來涉及更多受試者和臨牀地點的試驗是否會產生類似的數據。此外，在我們的1a/1b期臨牀試驗中，我們使用了腦電圖(EEG)方法來收集數據，我們認為這些數據可以為受試者的認知過程提供有價值的見解。這些腦電圖方法需要在受試者的頭皮上放置電極，如果這些電極放置不當，我們可能無法獲得所需的數據，或者獲得的數據可能會受到損害和不可靠。在我們的1a/1b期臨牀試驗中，由於腦電圖電極的放置問題和其他技術問題(如受試者移動)，無法獲得某些受試者的數據。雖然我們認為缺乏來自這些受試者的數據不會影響這項試驗剩餘數據的可靠性或解釋，但我們未來可能會在腦電圖方法上面臨類似的問題，這可能會危及未來的臨牀試驗結果。我們最終可能會發現ATH-1017或我們的任何其他小分子並不具備治療效果所需的某些特性。我們沒有關於ATH-1017或我們產品平臺中其他小分子的有效性、安全性和耐受性的長期證據。我們可能會花費大量資金試圖開發這些候選產品，但永遠不會成功。
我們的研發努力集中在中樞神經系統和外周退行性疾病的治療上，這是一個在產品開發方面取得非常有限成功的領域。
我們的研究和開發努力集中在解決中樞神經系統(CNS)和外周退行性疾病上。總體而言，製藥公司在中樞神經系統和外周退行性疾病領域的努力在產品開發方面取得的成功非常有限。中樞神經系統療法的開發提出了獨特的挑戰，包括對生物學的瞭解不完善，血腦屏障(BBB)的存在可限制藥物向大腦的流動，臨牀前研究結果在隨後的臨牀試驗和劑量選擇中往往缺乏可譯性，以及候選產品的療效可能太小而無法通過臨牀試驗中選擇的結果指標檢測出來，或者所測量的結果沒有統計學意義。對於阿爾茨海默病(AD)和其他中樞神經系統或外周疾病的患者，有效的治療選擇寥寥無幾。我們未來的成功高度依賴於我們治療中樞神經系統和外周疾病的技術和候選產品的成功開發。開發我們用於治療中樞神經系統和外周的候選產品，如果獲得批准，並將其商業化
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精神障礙使我們面臨許多挑戰，包括確保我們選擇了最佳劑量，執行適當的臨牀試驗以測試療效，以及獲得FDA和其他監管機構的監管批准。
我們董事會的一個獨立特別委員會目前正在對我們的首席執行官與她在華盛頓州立大學進行博士研究的合著者的論文進行審查。
我們董事會的一個獨立特別委員會目前正在審查我們的首席執行官Leen Kawas博士與華盛頓州立大學博士研究有關的合著論文，其中包括對Kawas博士在博士發表的與其博士研究相關的研究中使用的圖像進行篡改的指控。
雖然獨立特別委員會的調查仍在進行中，結果尚不清楚，但Kawas博士或與我們有關聯的任何其他人的不當行為的發現，無論此類不當行為是否與我們當前的任何候選產品或正在進行的臨牀研究有關，都可能對我們的聲譽、我們當前的專利、許可證和授權以及未決的專利申請和授權產生重大不利影響，並可能導致包括FDA在內的政府機構的進一步調查，其中任何一項都可能對我們的業務和前景產生重大不利影響。
如本報告其他部分所披露的，包括在標題下的“風險因素”部分-我們和我們的某些董事和高管已被列為訴訟的被告，這些訴訟可能導致鉅額費用並轉移管理層的注意力在“第二部分，第1項-法律訴訟”中，針對我們和我們的某些董事和高級職員提起了訴訟，指控他們違反了聯邦證券法，涉及涉嫌與Kawas博士和其他與我們有關聯的人的不當行為有關的虛假和誤導性陳述。由於這些指控，以及針對我們和我們的一些董事和高級管理人員的持續訴訟以及相關事宜，我們一直是負面宣傳的對象。這種負面宣傳可能會損害我們與當前和未來投資者、政府監管機構、當前和未來員工、關鍵意見領袖、潛在合作者、倡導團體、參加我們臨牀試驗的當前和未來患者、醫生以及潛在患者和供應商的關係。例如，這種負面宣傳可能會對我們招募和聘用有才華的員工、維持與CRO、臨牀試驗地點和其他各方的現有業務關係、建立新的業務關係、招募患者參加我們的臨牀試驗以及在未來維持可行的業務的能力產生不利影響。此外，負面宣傳及其對我們工作環境的影響可能會導致我們的員工終止僱傭關係，如果他們繼續受僱於我們，可能會導致士氣低落，從而對我們的業務產生實質性的不利影響。此外，負面宣傳已經並可能繼續對我們的股價產生不利影響，因此，員工和潛在員工可能不太願意尋求或繼續在我們公司工作。因此，我們的業務、財務狀況、經營結果和現金流可能會受到重大不利影響。
華盛頓州立大學對潛在研究不當行為的指控進行了審查，這些指控涉及我們的首席執行官在華盛頓州立大學的博士研究.
除了上面提到的董事會獨立特別委員會的調查，華盛頓州立大學(WSU)還宣佈，它已經對Kawas博士在WSU攻讀博士期間進行的潛在研究不當行為的指控進行了審查。這項審查正在進行中，目前我們無法預測調查結果，包括是否會發現或證實任何不當行為，或者調查最終將對我們的業務和聲譽產生什麼影響。我們也無法確切地預測西澳州立大學的調查將於何時完成。WSU正在進行的調查可能會得出與我們董事會獨立特別委員會正在進行的調查不同的結論，或者發現新的或不同的信息。如果發現不當行為，可能會對我們的業務、聲譽和前景，以及我們當前和未決的專利和專利申請、當前和未決的授權和授權申請，以及我們與WSU的關係產生實質性的不利影響，我們從WSU獲得了我們某些候選產品的專利許可。
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臨牀開發涉及一個漫長而昂貴的過程，具有不確定的結果，早期的、較小規模的臨牀前研究和具有一個或幾個臨牀試驗地點的臨牀試驗的結果可能不對跨多個臨牀試驗地點的大規模關鍵臨牀試驗的最終安全性或有效性進行預測。我們可能會遇到臨牀試驗的重大延誤，或者可能無法在預期的時間表內進行或完成臨牀試驗(如果有的話)。
我們的主要候選產品ATH-1017正在進行臨牀開發，可能治療AD和PDD。我們的其他候選產品，包括ATH-1018和ATH-1020，正在進行非臨牀開發。我們無法預測我們的候選產品何時或是否會被證明在人體上是有效和安全的，或者是否會獲得監管部門的批准。
在獲得監管部門批准將我們的候選產品商業化銷售之前，我們必須通過漫長、複雜和昂貴的非臨牀研究和臨牀試驗證明，我們的候選產品對每個目標適應症都是安全有效的。非臨牀和臨牀測試費用昂貴，可能需要數年時間才能完成，而且其結果本身就不確定。失敗可能發生在非臨牀研究和臨牀試驗過程中的任何時候，而且由於我們的候選產品處於早期開發階段，失敗的風險很高，我們可能永遠不會成功開發適銷對路的產品。我們候選產品的非臨牀研究和早期臨牀試驗的結果可能不能預測後期臨牀試驗的結果。儘管候選產品可能會在非臨牀研究和早期臨牀試驗中顯示出有希望的結果，但在隨後的臨牀試驗中可能不會被證明是安全或有效的。例如，在動物身上進行試驗的條件與在人類身上進行試驗的條件不同，因此，動物研究的結果可能無法準確預測在人類身上的安全性和有效性。通過非臨牀研究和臨牀試驗的候選產品失敗通常會導致極高的流失率。儘管在非臨牀研究和初步臨牀試驗中取得了進展，但臨牀試驗後期階段的候選產品可能無法顯示出所需的安全性和有效性。同樣，只有一個或幾個臨牀試驗地點的早期、較小規模的研究和臨牀試驗可能不能預測跨多個臨牀試驗地點的大規模關鍵臨牀試驗的最終安全性或有效性。即使來自關鍵臨牀試驗的數據是陽性的, 監管機構可能不同意這些數據足以獲得批准，並可能要求我們進行額外的臨牀試驗，這可能會大大推遲我們預期的開發時間表，需要額外的資金來進行此類額外的臨牀試驗，並對我們的業務產生不利影響。例如，LIFT-AD是我們在2020年9月啟動的一項試驗，它可能會提供支持註冊的關鍵數據。2020年11月，我們啟動了P300第二階段臨牀試驗ACT-AD，以更好地瞭解ATH-1017對工作記憶處理速度和認知測量的整體影響，預計2022年上半年會有背線結果。如果ACT-AD P300第2階段臨牀試驗的結果不符合我們的預期，這些數據將有助於支持我們圍繞任何其他關鍵試驗的戰略決策，這些試驗可能會與LIFT-AD試驗同時啟動。然而，即使我們在ACT-AD和LIFT-AD試驗中收到了積極的數據，我們也不能確定FDA或其他監管機構會發現這些數據足以批准ATH-1017。我們獲得ATH-1017監管批准的能力因AD的性質而進一步複雜化，這在歷史上一直是藥物開發的一個具有挑戰性的適應症。生物製藥行業的一些公司由於缺乏療效或不可接受的安全性問題，在高級臨牀試驗中遭受了重大挫折，儘管在早期的試驗中取得了令人振奮的結果。大多數開始非臨牀研究和臨牀試驗的候選產品從未被批准為產品。
在某些情況下，同一候選產品的不同非臨牀研究和臨牀試驗的安全性或有效性結果可能存在顯著差異，原因有很多，包括方案中規定的臨牀試驗程序的變化、患者羣體的大小和類型的差異、臨牀試驗方案的變化和遵守情況以及臨牀試驗參與者的退學率。我們的臨牀試驗結果可能顯示副作用的嚴重程度和流行程度很高，令人無法接受。在這種情況下，我們的臨牀試驗可能會暫停或終止，FDA或類似的外國監管機構可能會命令我們停止進一步開發或拒絕批准我們的任何或所有目標適應症的候選產品。與藥物相關的副作用也可能影響患者招募或登記患者完成臨牀試驗的能力，或導致潛在的產品責任索賠。這些情況中的任何一種都可能嚴重損害我們的業務、財務狀況和前景。
2021年7月6日，我們宣佈啟動Lift-AD和ACT-AD試驗的開放標籤延長。在Lift-AD或ACT-AD試驗期間26周的治療期結束後，患者可以選擇繼續開放標籤延長，並接受ATH-1017額外長達26周的治療。在最初的試驗中，研究人員和患者對治療組的分配仍然是盲目的。這樣的開放標籤擴展研究是，我們未來進行的一些臨牀試驗可能是在有限數量的臨牀地點對有限數量的患者進行的研究設計中的開放標籤。“開放標籤”臨牀試驗是指患者和研究人員都知道患者是否正在接受研究產品候選，或者是現有的批准藥物或安慰劑。最典型的情況是，開放標籤臨牀試驗只測試候選的研究產品，有時可能會以不同的劑量水平進行測試。開放標籤臨牀試驗受到各種限制，這些限制可能會誇大任何治療效果，因為患者在開放標籤臨牀試驗中
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標籤臨牀試驗在接受治療時是知道的。開放標籤臨牀試驗可能會受到“患者偏見”的影響，即患者僅僅因為意識到接受了實驗性治療而認為自己的症狀有所改善。此外，開放標籤臨牀試驗可能會受到“調查者偏見”的影響，即那些評估和審查臨牀試驗的生理結果的人知道哪些患者接受了治療，並可能在瞭解這一知識的情況下更有利地解釋治療組的信息。
如果臨牀試驗被我們、所在機構的機構審查委員會(Irb)暫停或終止，我們也可能遇到延誤。臨牀試驗正在進行中，由此類臨牀試驗的數據安全監測委員會或FDA或類似的外國監管機構進行。臨牀試驗可能會因各種原因而延遲或終止，包括與以下各項相關的延遲或失敗：
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FDA或類似的外國監管機構對我們臨牀試驗的設計或實施持不同意見； |
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FDA或類似的外國監管機構不同意我們的ATH臨牀發展戰略或統計計劃； |
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政府規章或者行政行為的變化； |
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延遲我們開始臨牀試驗的能力； |
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與未來的CRO和臨牀試驗地點就可接受的條款達成協議，這些條款可以進行廣泛的談判，不同的CRO和臨牀試驗地點的條款可能會有很大差異； |
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在每個臨牀試驗地點獲得IRB批准； |
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招募足夠數量的合適患者參加臨牀試驗； |
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我們候選產品的臨牀試驗所需的患者數量可能比我們預期的要多； |
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讓受試者完成臨牀試驗或返回治療後隨訪； |
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臨牀試驗地點偏離臨牀試驗方案或者退出臨牀試驗的； |
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未能證明使用候選產品的好處； |
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解決臨牀試驗過程中出現的受試者安全問題； |
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增加足夠數量的臨牀試驗地點；或 |
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從第三方供應商處獲得足夠的候選產品以用於非臨牀研究或臨牀試驗。 |
此外，在國外進行臨牀試驗，就像我們打算為我們的候選產品所做的那樣，帶來了額外的風險，可能會推遲我們臨牀試驗的完成。這些風險包括外國登記的患者由於醫療服務或文化習俗的差異而未能遵守臨牀方案，管理與外國監管計劃相關的額外行政負擔，以及與這些國家相關的政治和經濟風險。
此外，我們臨牀試驗的首席研究員可能會不時擔任我們的科學顧問或顧問，並獲得與此類服務相關的報酬。在某些情況下，我們可能需要向FDA或類似的外國監管機構報告其中一些關係。FDA或類似的外國監管機構可能會得出結論，我們與主要研究人員之間的財務關係造成了利益衝突或以其他方式影響了對該研究的解釋。因此，FDA或類似的外國監管機構可能會質疑在適用的臨牀試驗地點產生的數據的完整性，臨牀試驗本身的效用可能會受到威脅。這可能會導致FDA或類似的外國監管機構延遲批准或拒絕我們的上市申請，並可能最終導致我們的一個或多個候選產品的上市審批被拒絕。如果我們延遲完成或終止任何候選產品的臨牀試驗，我們候選產品的商業前景將受到損害，我們從這些候選產品中獲得產品收入的能力將被推遲。此外，完成臨牀試驗的任何延誤都將增加我們的成本，減緩我們的候選產品開發和審批過程，並危及我們開始產品銷售和創造收入的能力。
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如果我們的比賽結果當前和未來的臨牀試驗對於我們候選產品的療效沒有定論，如果我們沒有達到具有統計意義和臨牀意義的臨牀終點，或者如果與我們的候選產品相關的安全問題，我們可能會：
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招致計劃外費用； |
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延遲或阻止我們的候選產品獲得上市批准； |
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獲得批准的適應症或患者羣體並不像預期或期望的那樣廣泛； |
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使用包括重大使用或分發限制或安全警告(包括盒裝警告)的標籤獲得批准； |
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產品的使用方式可能會發生變化； |
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需要進行額外的臨牀試驗以支持批准或接受額外的上市後測試要求； |
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讓監管部門撤回對該產品的批准，或以修改後的風險評估和緩解策略(REMS)的形式對其分銷施加限制； |
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需附加警告或禁忌證等標籤説明； |
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被起訴；或 |
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我們的聲譽受到損害。 |
任何“背線”，臨時的、首字母的或初步的數據從我們不時宣佈或公佈的臨牀試驗中變化隨着更多的患者數據變得可用，並受到審計和核實程序的影響，可能會導致最終數據發生實質性變化。
我們可能會不時公開披露我們的非臨牀研究和臨牀試驗的初步或主要數據，這些數據基於對當時可用數據的初步分析，在對與特定研究或臨牀試驗相關的數據進行更全面的審查後，結果以及相關的發現和結論可能會發生變化。我們也會做出假設、估計、計算和結論，作為我們數據分析的一部分，我們可能沒有收到或沒有機會全面和仔細地評估所有數據。因此，一旦收到並充分評估了額外的數據，我們報告的主要或初步結果可能與相同研究的未來結果不同，或者不同的結論或考慮因素可能會使這些結果合格。最重要的數據仍然要接受審計和核實程序，這可能會導致最終數據與我們之前公佈的初步數據有很大不同。因此，在最終數據可用之前，應謹慎查看頂線數據。
有時，我們也可能會披露我們的非臨牀研究和臨牀試驗的中期數據。我們可能完成的臨牀試驗的中期數據可能面臨這樣的風險，即隨着患者登記的繼續和更多患者數據的獲得，或者當我們的臨牀試驗中的患者繼續使用其他療法治療他們的疾病時，一個或多個臨牀結果可能會發生實質性變化。初步或中期數據與最終數據之間的不利差異可能會嚴重損害我們的業務前景。此外，我們或我們的競爭對手披露中期數據可能會導致我們普通股價格的波動。
此外，我們依賴從臨牀試驗(無論是初步試驗還是最終試驗)收到的數據來為未來臨牀試驗的決策提供信息，包括試驗設計、試驗規模以及是否啟動額外的臨牀試驗。例如，2020年11月，我們啟動了P300第二階段臨牀試驗ACT-AD，以更好地瞭解ATH-1017對工作記憶處理速度和認知測量的整體影響，預計2022年上半年會有背線結果。如果ACT-AD P300第2階段臨牀試驗的結果不符合我們的預期，這些數據將有助於支持我們圍繞任何其他關鍵試驗的戰略決策，這些試驗可能會與LIFT-AD試驗同時啟動。這項ACT-AD P300第2期臨牀試驗的主要結果將基於對當時可用數據的初步分析，對數據進行更全面和全面的審查可能會得出不同的結論，這可能會對我們關於ATH-1017的任何額外試驗的決定產生負面影響。
此外，包括監管機構在內的其他人可能不接受或同意我們的假設、估計、計算、結論或分析，或者可能以不同的方式解釋或權衡數據的重要性，這可能會影響特定計劃的價值、特定候選產品或產品的批准或商業化，以及我們整個公司。此外，我們選擇公開披露的有關特定研究或臨牀試驗的信息通常是基於廣泛的信息，您或其他人可能不同意我們確定的重要信息或其他適當信息包含在我們的披露中。如果我們報告的中期、頂線或初步數據與
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如果實際結果不一致，或者其他人(包括監管部門)不同意得出的結論，我們獲得批准並將我們的候選產品商業化的能力可能會受到損害，這可能會損害我們的業務、經營業績、前景或財務狀況。
如果我們在臨牀試驗中的患者登記和/或保留方面遇到延遲或困難，我們的監管部門 意見書或收到必要的市場營銷審批可能會被推遲或阻止。
如果我們不能招募和招募足夠數量的合格患者通過完成FDA或其他類似外國監管機構要求的臨牀試驗來參與這些臨牀試驗，我們可能無法啟動或繼續對我們的候選產品進行臨牀試驗。患者入選是臨牀試驗時間的一個重要因素。我們招募符合條件的患者的能力可能有限，或者可能導致比我們預期的更慢的招募。如果我們的競爭對手正在為與我們的候選產品相同的適應症正在開發的計劃進行臨牀試驗，而原本有資格參加我們的臨牀試驗的患者轉而參加我們競爭對手的計劃的臨牀試驗，那麼患者的登記也可能受到影響。如果我們無法找到足夠數量的此類患者，我們的臨牀試驗和開發計劃可能會被推遲。
例如，我們打算在我們的ACT-AD P300第二階段臨牀試驗中招募大約240到300名輕度到中度AD患者參加LIFT-AD，60到75名輕度到中度AD患者參加我們的ACT-AD P300第二階段臨牀試驗。如果我們在這些試驗中招募所需數量的受試者被延遲或失敗，無論是由於相互競爭的臨牀試驗、過於嚴格的資格要求，還是由於新冠肺炎對臨牀試驗地點和潛在的AD受試者都有持續的影響，我們的臨牀試驗結果可能會被推遲，我們臨牀試驗的成本可能會大幅增加，ATH-1017ATH-1017型藥物的整體開發時間表可能會受到負面影響。例如，由於新冠肺炎疫情的影響，包括我們某些臨牀試驗所在地澳大利亞實施的政府限制，我們正在進行的臨牀試驗，特別是我們的ACT-AD臨牀試驗的登記人數已經放緩。這一招募速度的放緩導致我們第二階段ACT-AD臨牀試驗的預期結果的預期時間發生了變化，目前預計到2022年上半年。即使我們成功地登記了這些試驗的目標受試者數量，FDA和其他監管機構可能會要求更多受試者參加額外的臨牀試驗，作為任何監管批准的條件。
我們的臨牀試驗可能會進一步推遲或限制患者的招募，因為我們的臨牀試驗地點限制了他們的現場工作人員或由於新冠肺炎大流行而暫時關閉，包括應對任何新的變種的出現。此外，由於聯邦或州政府強加或建議的旅行和物理距離限制，或者患者在大流行期間不願訪問臨牀試驗地點，患者可能無法訪問臨牀試驗地點以收集數據。在大流行期間，我們的臨牀試驗中的輟學率可能會增加。感染新冠肺炎病毒的臨牀試驗患者可能會使臨牀試驗數據、程序和分析複雜化。新冠肺炎大流行導致的這些因素可能會推遲我們臨牀試驗的預期讀數和我們提交的監管報告，並增加臨牀試驗的相關成本。
我們無法招募足夠數量的患者參加我們的臨牀試驗，這將導致嚴重的延誤，或者可能需要我們完全放棄一項或多項臨牀試驗。在我們的臨牀試驗中延遲登記可能會導致我們候選產品的開發成本增加，並危及我們獲得銷售候選產品的市場批准的能力。此外，即使我們能夠招募足夠數量的患者參加我們的臨牀試驗，我們可能也很難在整個治療和任何隨訪期內保持對臨牀試驗的參與。
我們面臨着重大的挑戰競爭如果我們的競爭對手比我們更快地開發和營銷技術或產品，或者比我們開發的候選產品更有效、更安全或更便宜，我們的商業機會將受到負面影響。
生物技術和製藥行業利用快速發展的技術，具有激烈競爭的特點。雖然我們相信我們的科學知識、平臺技術和開發專長為我們提供了競爭優勢，但我們面臨着來自大小製藥公司、新興生物技術公司以及學術、政府和私人研究機構的競爭壓力。我們的許多競爭對手比我們擁有更多的財力、市場佔有率、開發、臨牀前和臨牀試驗、製造、商業化、監管審批流程和/或營銷和銷售方面的專業知識。我們的競爭對手可能會在患者招募、臨牀研究組織和運營資源方面與我們競爭。因此，我們的競爭對手可能比我們更早或更成功地發現、開發、許可或商業化產品。
我們可能成功開發和商業化的候選產品將與現有療法和未來可能出現的新療法展開競爭。影響我們與其他療法有效競爭能力的關鍵產品功能包括我們產品的有效性、安全性和方便性。我們的競爭對手可能獲得專利
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保護或其他知識產權，限制我們開發或商業化我們的候選產品的能力。政府和其他第三方付款人的報銷也將對我們產品的定價和競爭力產生重大影響。我們的競爭對手也可能比我們更快地獲得FDA或其他監管機構對其產品的批准，這可能會導致我們的競爭對手在我們能夠進入市場之前建立強大的市場地位。有關我們的競爭對手的更多信息，請參閲標題為“商業競爭“在我們的表格10年報中-K於2021年3月25日提交給美國證券交易委員會(SEC)。
我們可能會花費有限的資源來追求特定的候選產品或適應症，但可能會失敗大寫關於候選產品或適應症這可能更有利可圖，或者成功的可能性更大。
由於我們的財務和管理資源有限，我們將重點放在我們為特定適應症確定的研究計劃、治療平臺和候選產品上。因此，我們可能會放棄或推遲尋求其他治療平臺或候選產品的機會，或尋求後來被證明具有更大商業潛力或更大成功可能性的其他適應症。我們的資源分配決策可能會導致我們無法利用可行的商業產品或有利可圖的市場機會。我們在當前和未來研發項目上的支出，治療性的平臺特定適應症的候選產品不得生產任何商業上可行的產品。如果我們沒有準確評估特定候選產品的商業潛力或目標市場，在保留獨家開發和商業化權利對我們更有利的情況下，我們可能會通過協作、許可或其他版税安排放棄對該候選產品有價值的權利。
我們可能會與其他療法聯合開發候選產品，這會使我們面臨額外的風險。
我們可能會結合一種或多種其他已批准或未批准的療法來開發候選產品。即使我們開發的任何候選產品獲得市場批准或商業化，以便與其他現有療法結合使用，我們仍將面臨FDA或美國以外類似的外國監管機構可能撤銷對與我們產品結合使用的療法的批准，或者這些現有療法中的任何一種可能出現安全性、有效性、製造或供應問題的風險。如果我們與候選產品結合使用的療法被替換為我們選擇的任何適應症的標準護理對於我們的候選產品，FDA或類似的外國監管機構可能會要求我們進行額外的臨牀試驗。任何這些風險的發生都可能導致我們自己的產品，如果獲得批准，就會被從市場上撤下，或者在商業上不太成功。
我們也可以選擇結合FDA或類似的外國監管機構尚未批准上市的一種或多種療法來評估候選產品。我們將不能營銷和銷售我們開發的任何與未經批准的治療相結合的候選產品，如果該聯合適應症是未經批准的治療。無論是單獨使用還是與我們的產品結合使用，最終都不會獲得市場批准。此外，未經批准的療法面臨與我們目前正在開發和臨牀試驗的候選產品相同的風險，包括潛在的嚴重不良反應、臨牀試驗延遲以及缺乏FDA批准。如果FDA或類似的外國監管機構不批准這些其他藥物或撤銷對這些藥物的批准，或者如果我們選擇結合我們開發的候選產品進行評估的藥物出現安全性、有效性、質量、製造或供應問題，我們可能無法獲得此類聯合療法的批准或將其推向市場。
我們的長遠前景取決於在……裏面部分是在發現、開發和商業化其他候選產品時，這些候選產品可能在開發過程中失敗或遭遇延遲，從而對其商業產生不利影響生存能力.
我們未來的經營業績取決於我們是否有能力成功發現、開發、獲得監管部門批准的候選產品並將其商業化，而不僅僅是我們目前在臨牀和非臨牀開發中擁有的產品。候選產品在非臨牀和臨牀開發的任何階段都可能意外失敗。候選產品的歷史失敗率很高，這是因為與安全性、有效性、臨牀執行、不斷變化的醫療標準和其他不可預測的變量有關的風險。候選產品的非臨牀試驗或早期臨牀試驗的結果可能不能預測在候選產品的後期臨牀試驗中將獲得的結果。
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我們未來可能開發的其他候選產品的成功將取決於許多因素，包括以下因素：
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產生足夠的數據來支持臨牀試驗的啟動或繼續； |
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獲得啟動臨牀試驗的監管許可； |
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與必要的各方簽訂進行臨牀試驗的合同； |
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成功招募患者並及時完成臨牀試驗； |
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適時生產足夠數量的候選產品，以供臨牀試驗使用；以及 |
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臨牀試驗中的不良事件。 |
即使我們成功地推動任何其他未來的候選產品進入臨牀開發，它們的成功也將受到本“風險因素”一節中其他地方描述的所有臨牀、監管和商業風險的影響。因此，我們不能向您保證，我們是否能夠發現、開發、獲得監管部門的批准、將我們未來的其他候選產品商業化或產生可觀的收入。
我們通過我們的澳大利亞全資子公司進行某些研發業務。如果我們失去在澳大利亞運營的能力，或者如果我們的子公司無法獲得澳大利亞法規允許的研發税收抵免，我們的業務和運營結果可能會受到影響。
2020年7月，我們在澳大利亞成立了一家全資子公司，為我們在澳大利亞的產品和開發候選人開展各種臨牀前和臨牀活動。由於地理位置遙遠，目前在澳大利亞缺乏員工，以及我們在澳大利亞缺乏運營經驗，我們可能無法有效或成功地在澳大利亞監測、開發和商業化我們的主導產品，包括進行臨牀試驗。此外，我們不能保證我們在澳大利亞為我們的候選產品進行的任何臨牀試驗的結果將被FDA或外國監管機構接受，以進行開發和商業化審批。
此外，澳大利亞現行税收法規規定，可退還的研發税收抵免相當於合格支出的43.5%。如果我們失去在澳大利亞運營子公司的能力，或者如果我們沒有資格或不能接收這個如果研發税收抵免，或者澳大利亞政府大幅減少或取消税收抵免，我們的業務和經營業績可能會受到不利影響。
我們任何關鍵人員的流失都可能嚴重損害我們的業務、運營結果和競爭地位。
為了競爭，我們必須吸引、留住和激勵高管和其他關鍵員工。招聘和留住合格的高管、科學家、技術、法律和會計人員對我們的業務至關重要，我們行業對經驗豐富的員工的競爭可能會非常激烈。失去一名或多名關鍵員工，或者我們無法在需要時招聘更多關鍵人員，可能會對我們的業務和前景產生實質性的不利影響。
2021年6月，我們的董事會決定讓我們的首席執行官Leen Kawas博士暫時休假，等待對Kais博士與她在華盛頓州立大學(Washington State University)博士研究有關的論文進行審查。正如本報告其他部分所討論的，包括在本風險因素一節中標題為“-我們董事會的一個獨立特別委員會目前正在對我們的首席執行官與她在華盛頓州立大學進行博士研究的合著者的論文進行審查，“我們董事會的一個獨立特別委員會正在對這些問題進行調查，調查正在進行中。與此同時，我們的首席運營官、MBA博士馬克·利頓(Mark Litton)繼續擔任這一職務，但也承擔了總裁兼首席執行官的日常職責。目前，我們無法確定卡瓦斯博士何時(如果有的話)將重新擔任首席執行官。如果Kawas博士不繼續擔任我們的首席執行官，繼任和交接過程可能會對我們的業務、運營結果、招聘和留住努力以及競爭地位產生直接或間接的不利影響。
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與新冠肺炎和其他衞生流行病相關的風險
新型冠狀病毒病或新冠肺炎大流行的持續影響可能會對我們的業務產生不利影響，包括我們的非臨牀業務研究和臨牀試驗。
新冠肺炎疫情和政府採取的應對措施對工商業產生了直接和間接的重大影響，原因是勞動力短缺；供應鏈中斷；設施和生產暫停；醫療服務和用品等某些商品和服務的需求激增，而旅行等其他商品和服務的需求下降。為了應對新冠肺炎的蔓延，我們暫時關閉了執行辦公室，並限制了研發實驗室空間的員工數量。雖然目前我們的辦公室和實驗室已經全部重新開放，但新冠肺炎或類似的衞生疫情隨時可能捲土重來，這可能會導致我們再次關閉設施或採取其他應對措施。特別是，新的高度傳染性的新冠肺炎變種繼續出現，並在美國某些地區和其他地方迅速傳播，目前我們無法確定任何此類復興將在何時以及在多大程度上影響我們的業務。此外，我們的一些臨牀試驗地點受到了與新冠肺炎相關的限制，對其運營產生了不利影響。雖然我們的許多臨牀試驗地點已經放鬆了與新冠肺炎相關的限制，但隨時都可能施加新的限制，無論是為了應對新冠肺炎新變種的爆發，還是任何類似疫情的爆發。雖然新冠肺炎疫情對我們的業務和財務業績的持續影響程度尚不確定，但新冠肺炎或類似疫情的病例死灰復燃可能會對我們的業務、財務狀況和經營業績產生實質性的負面影響。
由於新冠肺炎大流行，我們可能會遇到嚴重影響我們的業務、非臨牀研究和臨牀試驗的中斷，包括：
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延遲或難以招募和留住我們的臨牀試驗的患者，特別是老年受試者，他們患嚴重疾病或死於新冠肺炎的風險更高，而AD受試者中經常存在的並存疾病可能會使情況進一步複雜化； |
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解釋我們臨牀試驗的數據有困難，因為新冠肺炎可能會影響參加我們的臨牀試驗的受試者的認知，這些受試者感染了新冠肺炎； |
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臨牀站點啟動的延遲或困難，包括招聘臨牀站點調查員和臨牀站點工作人員的困難； |
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將醫療資源從臨牀試驗的進行中分流，包括將用作我們臨牀試驗地點的醫院和支持我們進行臨牀試驗的醫院工作人員分流； |
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由於聯邦或州政府、僱主和其他人強加或建議的旅行限制，或臨牀試驗受試者訪問和研究程序(如被認為不必要的內窺鏡)中斷，可能影響受試者數據和臨牀研究終點的完整性，導致關鍵臨牀試驗活動中斷，如臨牀試驗現場數據監測； |
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FDA或其他監管機構的運作中斷或延誤，這可能會影響審查和批准時間表； |
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由於人員短缺、生產減速或停工以及交付系統中斷，導致從我們的合同製造組織接收我們候選產品的供應中斷或延遲； |
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非臨牀研究因我們實驗室設施的限制或有限的操作而中斷； |
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員工資源方面的限制，否則將專注於進行我們的非臨牀研究和臨牀試驗，包括因為員工或他們的家人生病或員工希望避免與大羣人接觸； |
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由於我們的所有員工(包括新冠肺炎疫情期間聘用的員工)遠程工作，導致我們現有的運營和公司文化出現中斷、困難或延誤； |
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中斷或延遲我們的來源發現和臨牀活動；以及 |
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大流行期間臨牀現場程序和要求以及進行臨牀試驗的監管要求的變化。 |
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我們可能需要制定和實施額外的臨牀試驗政策和程序，以幫助保護受試者免受新冠肺炎病毒的影響。例如，2020年3月，美國食品和藥物管理局發佈了一份關於疫情期間進行臨牀試驗的指導意見，該指導意見隨後進行了更新，其中描述了受疫情影響的臨牀試驗贊助商的一些考慮因素，包括要求在臨牀試驗報告中包括為管理臨牀試驗而實施的應急措施，以及新冠肺炎大流行造成的臨牀試驗中斷；按獨特的受試者標識符和研究地點列出受新冠肺炎大流行相關研究中斷影響的所有受試者清單，並説明個人參與情況是如何改變的；以及處理實施的應急措施(例如，參與者停止研究產品和/或研究、用於收集關鍵安全性和/或有效性數據的替代程序)對為臨牀試驗報告的安全性和有效性結果的影響的分析和相應討論。2020年6月，美國食品藥品監督管理局還發布了應對藥品生產員工新冠肺炎感染的良好生產規範注意事項指南，包括預防藥品污染的生產控制建議。
由於新冠肺炎疫情的影響，其他生物製藥公司的股票交易價格波動很大，我們普通股的交易價格也可能經歷很大的波動。因此，我們可能會面臨通過出售我們的普通股籌集資金的困難，或者這樣的出售可能會以不利的條款進行。此外，新冠肺炎傳播引起的經濟衰退、蕭條或其他持續的不利市場事件可能會對我們的業務和我們普通股的價值產生實質性的不利影響。
新冠肺炎大流行對我們業務運營的最終影響是高度不確定的，可能會發生變化，將取決於未來的發展，這些事態發展無法準確預測，包括大流行的持續時間、疾病的最終地理傳播、額外或修改的政府行動、將出現的有關新冠肺炎嚴重程度和影響的新信息以及為遏制新冠肺炎或解決其短期和長期影響而採取的行動等。我們還不知道對我們的業務、我們的臨牀試驗、我們的研究計劃、醫療保健系統或全球經濟的潛在延遲或影響的全部程度。我們會繼續密切監察有關情況。
此外，我們或我們的第三方提供商的其他業務中斷可能會嚴重影響我們的業務，嚴重損害我們未來的潛在收入和財務狀況，並增加我們的成本和支出。我們的業務以及我們的CRO、商業製造組織或CMO以及其他承包商、顧問和第三方的業務可能會受到其他全球大流行、地震、電力短缺、電信故障、缺水、洪水、颶風、颱風、火災、極端天氣條件、醫療流行病和其他自然或人為災難或業務中斷的影響，我們主要為這些情況提供自我保險。任何這些業務中斷的發生都可能嚴重損害我們的運營和財務狀況，並增加我們的成本和費用。我們依賴第三方製造商來生產和加工我們的候選產品。如果這些供應商的運營受到人為或自然災害或其他業務中斷的影響，我們獲得候選產品的臨牀供應的能力可能會受到幹擾。
與我們的財務狀況和資本需求有關的風險
自成立以來，我們已經遭受了重大損失，並預計在可預見的未來，我們將繼續遭受重大損失。
我們沒有從產品銷售中獲得任何收入，我們的候選產品將需要大量額外投資，才能為我們提供任何收入。我們的淨虧損為2280萬美元，截至2021年6月30日的6個月為380萬美元分別為2020年和2020年，截至2021年6月30日累計赤字為6,390萬美元。
我們已將大部分財力用於研究和開發，包括臨牀和非臨牀開發。活動。到目前為止，我們的運營資金主要來自出售和發行普通股、可轉換優先股、普通股認股權證和可轉換票據的收益，其次是授予收入和行使股票期權。
我們預計在可預見的未來將產生鉅額費用和不斷增加的運營虧損，因為我們：
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繼續我們的研究以及我們候選產品的非臨牀和臨牀開發； |
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擴大我們當前和未來候選產品的臨牀研究範圍； |
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為我們的候選產品啟動額外的非臨牀、臨牀或其他研究，包括與ATH-1017有關的任何關鍵試驗，用於治療輕至中度AD以及LIFT-AD； |
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更換或者增加生產廠家、供應商，生產臨牀試驗和商業化用藥品供應和藥品； |
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為我們成功完成臨牀試驗的任何候選產品尋求監管和營銷批准； |
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吸引、聘用和留住更多的人員； |
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作為一家上市公司運營； |
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繼續擴大我們的設施和實驗室空間； |
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尋求識別和驗證其他候選產品； |
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獲得或授權其他候選產品和技術； |
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根據我們的授權或其他協議進行里程碑或其他付款； |
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維護、保護和擴大我們的知識產權組合； |
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建立銷售、營銷和分銷基礎設施，將我們可能獲得市場批准的任何產品商業化； |
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創建額外的基礎設施，以支持我們的運營和產品開發，並規劃未來的商業化努力；以及 |
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遇到上述任一項的任何延遲或遇到問題。 |
由於各種原因，我們的費用可能會超出預期，包括如果FDA、歐洲藥品管理局(European Medicines Agency)或歐洲藥品管理局(EMA)或其他國內或國外的監管機構要求我們進行臨牀和其他研究除了我們目前預期的之外。我們之前的虧損，加上預期的未來虧損，已經並將繼續對我們的股東權益產生不利影響。
我們將需要大量的額外資金來資助我們的運營，完成ATH-1017的開發和商業化，並評估其他和未來的候選產品。如果我們無法在需要時籌集到這筆資金，我們可能會被迫推遲、減少或取消我們的產品開發計劃或其他業務。
自我們成立以來，我們使用了大量現金來資助我們的運營，我們預計在可預見的未來，與我們正在進行的活動相關的費用將大幅增加，特別是當我們繼續研究和開發ATH-1017，啟動ATH-1017的臨牀試驗，並尋求ATH-1017的上市批准時。開發ATH-1017並進行治療AD、PDD和我們未來可能追求的任何其他適應症的臨牀試驗將需要大量資金。另外，如果我們如果要獲得ATH-1017或任何未來候選產品的上市批准，我們預計將產生與銷售、營銷、製造和分銷相關的鉅額商業化費用。此外，我們預計，作為一家上市公司，我們將繼續產生與運營相關的額外成本。
因此，我們將需要獲得與我們持續運營相關的大量額外資金。截至2021年6月30日，我們擁有3.499億美元的現金、現金等價物和投資。根據我們目前的運營計劃，我們估計至少到2022年，我們現有的現金、現金等價物和投資將足以滿足我們的運營費用和資本支出需求。然而，不斷變化的環境可能會導致我們增加支出的速度遠遠快於我們目前的預期，而且由於我們無法控制的情況，我們可能需要比目前預期的更多的錢。如果我們選擇以比目前預期更快的速度擴張，我們可能需要比預期更快地籌集額外資金。
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這個我們未來所需撥款的數額和時間，須視乎很多因素而定，其中一些因素並非我們所能控制，包括但不限於：
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ATH-1017的進展、成本、臨牀試驗設計、我們的LIFT-AD試驗和其他臨牀試驗的結果和時間，包括我們正在尋求的超越AD的潛在額外適應症，如PDD； |
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FDA和EMA願意接受我們的LIFT-AD試驗，以及我們已完成和計劃中的臨牀和非臨牀研究和其他工作的數據，作為審查和批准ATH-1017用於AD的基礎； |
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尋求和獲得FDA、EMA和任何其他監管部門批准的結果、成本和時間； |
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我們追求的候選產品的數量和特點； |
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我們有能力生產足夠數量的候選產品； |
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我們需要擴大我們的研究和開發活動； |
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與確保和建立商業化和製造能力相關的成本； |
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收購、許可或投資企業、候選產品和技術的成本； |
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中所述的董事會獨立特別委員會正在進行的調查所產生的費用 |
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涉及我們公司的任何訴訟的費用、時間和結果，包括我們可能或將來可能捲入的證券集體訴訟和政府調查； |
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我們維持、擴大和捍衞我們的知識產權組合範圍的能力，包括我們可能被要求支付的任何款項的金額和時間，或者我們可能收到的與任何專利或其他知識產權的許可、提交、起訴、辯護和執行相關的款項； |
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我們需要和有能力留住管理人員並聘用科學、臨牀和其他人員； |
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競爭藥品和候選產品以及其他市場發展的影響； |
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我們需要實施更多的內部系統和基礎設施，包括財務和報告系統；以及 |
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我們未來可能加入的任何合作、許可或其他安排的經濟和其他條款、時間和成功。 |
在可接受的條件下，我們可能無法獲得額外的資金，或者根本不能獲得額外的資金。任何此類資金都可能導致對股東的稀釋，強制實施債務契約和償還義務，或其他可能影響我們業務的限制。如果我們是無法為了及時獲得資金，我們可能需要大幅削減一個或多個研究或開發計劃。我們還可能被要求通過與合作伙伴的安排或其他方式尋求資金，這些安排可能要求我們放棄某些技術或候選產品的權利，或者以其他方式同意對我們不利的條款。
我們使用網絡操作的能力損失抵銷未來應納税所得額可能會受到一定的限制。
截至2020年12月31日，我們有聯邦淨營業虧損結轉(NOL)，以抵消未來約940萬美元的應税收入和約130萬美元的聯邦税收抵免結轉。2018財年期間及之後產生的總計約2910萬美元的聯邦NOL將無限期結轉，而所有其他NOL，如果不使用，將在各種情況下到期年份從2025年8月開始。缺乏未來的應税收入將對我們利用這些NOL的能力產生不利影響。此外，根據該守則第382節，進行“所有權變更”的公司利用其NOL抵銷未來應納税所得額的能力受到限制。我們可能已經經歷了一次或多次所有權變更。根據我們未來使用NOL和税收抵免結轉的時間的不同，我們每年因此類所有權變更而可以使用的金額可能會受到限制。然而，我們不相信這樣的限制會導致我們的NOL和税收抵免結轉到期。未使用。此外，未來我們股票所有權的變化以及我們可能無法控制的其他變化，可能會導致根據守則第382節的額外所有權變化。我們的NOL也可能根據州法律的類似規定受到損害，或根據以下規定受到限制
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關於減税的規定s和就業法案對該法規的修正，由冠狀病毒援助、救濟和經濟安全法案修改。由於最終實現這些資產未來收益的不確定性，我們已經記錄了與我們的NOL和其他遞延税項資產相關的全額估值津貼。
與監管審批和其他法律合規事項相關的風險
FDA和其他可比的外國監管機構的監管審批過程宂長、耗時，而且本質上是不可預測的。如果我們無法為我們的候選產品獲得所需的監管批准，或者延遲獲得所需的監管批准，我們將無法將我們的候選產品商業化，或者延遲將其商業化，我們的創收能力將受到嚴重損害。
我們的候選產品以及與其開發和商業化相關的活動，包括其設計、測試、製造、安全、功效、記錄保存、標籤、儲存、審批、廣告、促銷、銷售、分銷、進出口等，均受到美國食品及藥物管理局和其他監管機構的全面監管，並受到美國食品和藥物管理局(Fda)和其他監管機構的監管。可比的外國監管機構。在我們的候選產品商業化之前，我們必須獲得市場批准。
獲得FDA和其他可比的外國監管機構的批准是不可預測的，通常需要數年時間才能獲得批准臨牀試驗的啟動取決於眾多因素，包括所涉及的候選產品的類型、複雜性和新穎性。此外，在候選產品的臨牀開發過程中，批准政策、法規或獲得批准所需的臨牀數據的類型和數量可能會發生變化，並且在不同的司法管轄區之間可能會有所不同，這可能會導致批准的延遲或不批准申請的決定。此外，要獲得監管部門的批准，還需要向相關監管機構提交有關藥品製造過程的信息，並由其檢查生產設施。監管機構在審批過程中擁有相當大的自由裁量權，可以拒絕接受任何申請，也可以決定我們的數據不足以獲得批准，需要額外的非臨牀、臨牀或其他數據。即使我們最終完成了臨牀測試並獲得了候選產品的批准，FDA和其他類似的外國監管機構也可能會批准我們的候選產品，因為它們的適應症或患者人數可能比我們最初要求的更有限，或者可能會施加其他處方限制或警告，從而限制產品的商業潛力。我們沒有為任何候選產品提交或獲得監管批准，我們的任何候選產品都有可能永遠不會獲得監管批准。此外，我們候選產品的開發和/或監管審批可能會因為我們無法控制的原因而延遲。
我們候選產品的申請可能會因為許多原因而無法獲得監管部門的批准，包括以下原因：
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FDA或其他類似的外國監管機構可能不同意我們臨牀試驗的設計、實施或結果； |
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FDA或其他類似的外國監管機構可能會認定我們的候選產品不安全有效，或者有不良或意想不到的副作用、毒性或其他特徵，使我們無法獲得上市批准，或者阻止或限制商業使用； |
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臨牀試驗中研究的人羣可能沒有足夠的廣泛性或代表性來確保我們尋求批准的全部人羣的有效性和安全性； |
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FDA或其他類似的外國監管機構可能不同意我們對非臨牀研究或臨牀試驗數據的解釋； |
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我們可能無法向FDA或其他可比的外國監管機構證明我們的候選產品對於其建議的適應症的風險收益比是可接受的； |
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FDA或其他類似的外國監管機構可能無法批准我們與其簽訂臨牀和商業供應合同的第三方製造商的製造工藝、測試程序和規格或設施；以及 |
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FDA或其他類似外國監管機構的審批政策或法規可能會發生重大變化，導致我們的臨牀數據不足以獲得批准或導致我們的監管審批延遲，例如，與FDA對Biogen的AD藥物Aduhelm的審批過程的爭議和持續的政府調查有關。 |
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這一漫長的審批過程，以及臨牀試驗結果的不可預測性，可能會導致我們無法獲得監管部門的批准，無法將我們的任何候選產品推向市場，這將嚴重損害我們的業務、運營結果和前景。此外，即使我們獲得了我們的候選產品的批准，監管機構也可能批准我們的任何候選產品，其適應症比我們要求的更少或更有限，可能會以狹隘的適應症、警告或風險評估和緩解策略，或雷姆斯。監管機構可能不會批准我們打算對我們可能開發的產品收取的價格，可能會根據昂貴的上市後臨牀試驗的表現來批准，或者可能會批准候選產品的標籤不包括該候選產品成功商業化所必需或需要的標籤聲明。上述任何一種情況都可能嚴重損害我們的業務。
在大量正在研發的藥物中，只有一小部分成功通過了fda或國外同類藥物的認證。監管審批流程，並已商業化。宂長的審批過程以及不可預見性未來臨牀試驗結果可能會導致我們無法獲得監管部門的批准，無法將我們的候選產品推向市場，這將嚴重損害我們的業務、運營結果和前景。
我們目前或將來的候選產品單獨或在使用時可能會導致嚴重的不良事件、毒性或其他不良副作用。組合其他經批准的產品或研究用新藥可能導致安全狀況，從而抑制監管批准、阻止市場接受、限制其商業潛力或導致重大負面後果。
就像藥品的一般情況一樣，很可能會有與我們候選產品的使用相關的副作用和不良事件。我們的臨牀試驗結果可能顯示副作用或意想不到的特徵的嚴重程度和盛行率，這是不可接受的。我們的候選產品引起的不良副作用可能會導致我們或監管機構中斷、推遲或停止臨牀試驗，並可能導致更嚴格的標籤，或者FDA或類似的外國監管機構延遲或拒絕監管批准。與藥物相關的副作用可能會影響患者招募或登記患者完成臨牀試驗的能力，或導致潛在的產品責任索賠。這些情況中的任何一種都可能嚴重損害我們的業務、財務狀況和前景。
如果我們的候選產品在單獨使用或與其他批准的產品或研究用新藥聯合使用時，在非臨牀研究或臨牀試驗中具有意想不到的特徵，那麼我們可能需要中斷、推遲或放棄它們的開發，或者將開發限制在更狹窄的用途或人羣中，在這些人羣中，從風險效益的角度來看，不良副作用或其他特徵不那麼普遍、不那麼嚴重或更容易接受。與治療相關的副作用也可能影響患者招募或受試者完成臨牀試驗的能力，或導致潛在的產品責任索賠。這些情況中的任何一種都可能阻止我們實現或保持市場對受影響的候選產品的接受程度，並可能嚴重損害我們的業務、財務狀況和前景。
我們臨牀試驗中的患者將來可能會遭受我們的非臨牀研究或以前的臨牀試驗中沒有觀察到的重大不良事件或其他副作用。我們的一些候選產品可能被用作慢性療法，或用於安全問題可能受到監管機構特別審查的人羣。此外，如果我們的候選產品與其他療法結合使用，我們的候選產品可能會加劇與該療法相關的不良事件。使用我們的候選產品治療的患者也可能正在接受單獨的治療，這些治療可能會導致與我們的候選產品無關的副作用或不良事件，但仍可能影響我們臨牀試驗的成功。將老年患者納入我們的臨牀試驗可能會由於這些患者可能使用的其他療法或藥物而導致死亡或其他不良醫療事件。如果在我們當前或未來的任何臨牀試驗中觀察到重大不良事件或其他副作用，我們可能難以招募患者參加臨牀試驗，患者可能會退出我們的臨牀試驗，或者我們可能被要求完全放棄臨牀試驗或該候選產品的開發工作。我們、FDA或其他類似的監管機構或IRB可以出於各種原因隨時暫停候選產品的臨牀試驗，包括認為此類臨牀試驗中的受試者暴露在不可接受的健康風險或不良副作用中。生物技術行業開發的一些潛在療法最初在早期臨牀試驗中顯示出治療前景，但後來被發現會產生副作用，阻礙它們的進一步發展。即使副作用並不妨礙候選產品獲得或維持市場批准, 不良副作用可能會抑制市場接受度，因為它與其他療法相比具有耐受性。任何這些發展都可能對我們的業務、財務狀況和前景造成實質性的損害。
此外，如果我們的任何候選產品獲得上市批准，與該候選產品相關且在臨牀測試中未見的毒性也可能在獲得批准後出現，並導致要求進行額外的臨牀安全試驗、在藥品標籤上添加額外的禁忌症、警告和預防措施、對該產品的使用進行重大限制或將其從市場上召回。我們無法預測我們的候選產品是否會對人體造成毒性，從而排除或導致基於非臨牀研究或早期臨牀試驗的監管批准被撤銷。
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在一個司法管轄區獲得並保持我們候選產品的監管批准，並不意味着我們將在其他司法管轄區成功獲得我們候選產品的監管批准。
在一個司法管轄區獲得並保持對我們候選產品的監管批准並不保證我們能夠在任何其他司法管轄區獲得或保持監管批准。例如，即使FDA批准營銷批核對於候選產品，外國司法管轄區的可比監管機構還必須批准該候選產品在這些國家的製造、營銷、推廣和報銷。然而，在一個司法管轄區未能或延遲獲得監管批准，可能會對其他司法管轄區的監管審批過程產生負面影響。審批程序因司法管轄區而異，可能涉及與美國不同的要求和行政審查期限，包括額外的非臨牀研究或臨牀試驗，因為在一個司法管轄區進行的臨牀試驗可能不會被其他司法管轄區的監管機構接受。在美國以外的許多司法管轄區，候選產品必須先獲得報銷批准，然後才能在該司法管轄區批准銷售。在某些情況下，我們打算為我們的產品收取的價格也需要得到批准。
我們也可以在其他國家提交營銷申請。美國以外司法管轄區的監管機構對候選產品的審批有要求，在這些地區上市之前，我們必須遵守這些要求司法管轄區。獲得外國監管機構的批准以及建立和保持遵守外國監管機構的要求可能會給我們帶來重大延誤、困難和成本，並可能推遲或阻止我們的產品在某些國家推出。如果我們或任何未來的合作伙伴未能遵守國際市場的監管要求或未能獲得適用的營銷批准，我們的目標市場將會減少，我們充分發揮潛在產品候選市場潛力的能力將受到損害。
即使我們的候選產品獲得監管機構的批准，我們也將受到持續的監管義務和持續的監管審查的約束，這可能會導致大量的額外費用，如果我們沒有遵守監管要求或我們的候選產品出現了意想不到的問題，我們可能會受到懲罰。
我們為候選產品獲得的任何監管批准都需要監控，以監控候選產品的安全性和有效性。FDA還可能需要REMS才能批准我們的候選產品，這可能需要藥物指南、醫生溝通計劃或確保安全使用的其他要素，如限制分配方法、患者登記和其他風險最小化工具。此外，如果FDA或類似的外國監管機構批准我們的候選產品，我們候選產品的製造工藝、標籤、包裝、分銷、不良事件報告、儲存、廣告、促銷、進口、出口和記錄保存將受到廣泛和持續的監管要求。這些要求包括提交安全和其他上市後信息和報告、註冊，以及對於我們在批准後進行的任何臨牀試驗，繼續遵守當前良好的生產規範或cGMP法規、良好的實驗室規範或GLP、法規和良好的臨牀實踐或GCP法規。後來發現我們的候選產品存在以前未知的問題，包括預料不到的嚴重程度或頻率的不良事件，或我們的第三方製造商或製造流程，或未能遵守監管要求，可能會導致除其他事項外：
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限制我們的候選產品的銷售或製造，將產品從市場上撤回，或自願或強制召回產品； |
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生產延誤和供應中斷，在監管檢查發現需要補救的不合規的情況下； |
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修訂標籤，包括限制批准的用途或增加額外的警告、禁忌症或其他安全信息，包括盒裝警告； |
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實施可再生能源管理制度，其中可能包括分銷或使用限制； |
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要求進行額外的上市後臨牀試驗，以評估該產品的安全性； |
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罰款、警告函或者暫停臨牀試驗的； |
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FDA拒絕批准我們提交的待決申請或已批准申請的補充申請，或暫停或撤銷批准； |
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產品被扣押或扣留，或拒絕允許進口或出口我們的候選產品；以及 |
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禁制令或施加民事或刑事處罰。 |
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FDA和其他監管機構的政策可能會改變，可能會頒佈額外的政府法規，以阻止、限制或推遲對我們候選產品的監管批准。如果我們緩慢或不能適應現有要求的變化或新要求或政策的採用，或者如果我們不能保持法規遵從性，我們可能會失去我們可能獲得的任何營銷批准，我們可能無法實現或維持盈利。。我們也無法預測美國或國外未來的立法或行政或行政行動可能產生的政府監管的可能性、性質或程度。很難預測當前和未來的立法、行政行動和訴訟(包括行政命令)將如何實施，以及它們將在多大程度上影響我們的業務、我們的臨牀開發以及FDA和其他機構行使其監管權力的能力，包括FDA的審批前檢查和對我們提交給FDA的任何監管文件或申請的及時審查。如果任何行政行動對FDA在正常過程中參與監督和執行活動的能力造成限制，我們的業務可能會受到負面影響。
此外，美國食品藥品監督管理局(FDA)嚴格監管可能對藥品進行促銷宣傳的行為。具體地説，產品不得用於未經FDA批准的用途，如該產品批准的標籤所反映的那樣。FDA和其他機構積極執行禁止推廣標籤外使用的法律法規，被發現不當推廣標籤外使用的公司可能會受到重大的民事、刑事和行政處罰。上述任何事件或處罰的發生可能會抑制我們將候選產品商業化並創造收入的能力，可能需要我們花費大量時間和資源來應對，並可能產生負面宣傳。
由於資金短缺或全球健康問題導致的FDA、證券交易委員會和其他政府機構的中斷可能會阻礙他們聘用和保留關鍵領導層和其他人員的能力，或者以其他方式阻止新的或修改的產品被及時或完全商業化開發、批准或商業化，或者以其他方式阻止這些機構履行我們的業務運營可能依賴的正常業務職能，這可能會對我們的業務產生負面影響。
FDA審查和批准新產品的能力可能會受到各種因素的影響，包括政府預算和資金水平、僱用和留住關鍵人員以及接受用户費用支付的能力、法律、法規和政策變化，以及其他可能影響FDA履行日常職能的能力的事件。因此，該機構的平均審查時間近年來一直在波動。此外，美國證券交易委員會(Securities and Exchange Commission，簡稱SEC)和我們業務可能依賴的其他政府機構(包括那些為研發活動提供資金的機構)的政府資金受到政治過程的影響，這一過程本質上是不穩定和不可預測的。
FDA和其他機構的中斷也可能會減慢必要的政府機構審查和/或批准新藥所需的時間，這將對我們的業務產生不利影響。例如，近年來，包括2018年和2019年，美國政府多次關門，FDA和SEC等某些監管機構不得不讓關鍵員工休假，停止關鍵活動。另外，為了應對新冠肺炎突發公共衞生事件，食品藥品監督管理局推遲了2020年對外國製造設施的大部分檢查和對國內製造設施的例行監督檢查。2021年5月，FDA發佈了關於製造、供應鏈以及藥品和生物製品檢查的最新指南，表明它打算在可能的情況下繼續使用其他工具和方法進行批准前檢查，並將繼續在個案的基礎上進行“關鍵任務”檢查，或者在可能安全的情況下，恢復優先的國內檢查，如批准前檢查和監督檢查。如果政府長期停擺，或者如果全球健康或其他擔憂繼續阻礙FDA或其他監管機構及時進行定期檢查、審查或其他監管活動，可能會嚴重影響FDA及時審查和處理我們提交的監管文件的能力，這可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。此外，未來政府停擺或延誤可能會影響我們進入公開市場並獲得必要資本的能力，以便適當地資本化和繼續我們的業務。
我們可能會嘗試通過加速審批途徑獲得FDA或類似外國監管機構的批准。如果我們不能獲得這樣的批准，我們可能被要求進行超出我們預期的額外的非臨牀研究或臨牀試驗，這可能會增加獲得的費用，並延誤。這個收到必要的市場批准。即使我們獲得了FDA的加速批准，如果我們的驗證性試驗沒有證實臨牀益處，或者如果我們沒有遵守嚴格的上市後要求，FDA可能會尋求撤銷加速批准。
我們未來可能會為我們的一個或多個候選產品尋求加速審批。在.之下加速根據審批計劃，FDA可能會加速批准設計用於治療嚴重或危及生命的疾病的候選產品，該產品比現有療法提供有意義的治療益處，但前提是確定
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候選產品對合理可能預測臨牀益處的替代終點或中間臨牀終點有影響。FDA認為臨牀益處是一種積極的治療效果，在特定疾病的背景下具有臨牀意義，例如不可逆轉的發病率或死亡率。為了加速審批，a替代終點是一個標記物，如實驗室測量或其他被認為可以預測臨牀益處的測量，但本身並不是臨牀益處的測量。中間臨牀終點是一個臨牀終點，它可以比對不可逆發病率或死亡率的影響更早地被測量，它合理地有可能預測對不可逆發病率或死亡率或其他臨牀益處的影響。加速批准途徑可以用於新藥相對於現有療法的優勢可能不是直接的治療優勢，但從患者和公共衞生的角度來看是臨牀上重要的改善的情況。如果獲得批准，加速批准通常取決於贊助商同意以勤奮的方式進行額外的批准後驗證性研究，以驗證和描述藥物的臨牀益處。如果這種批准後的研究不能確認該藥物的臨牀益處，FDA可能會撤回對該藥物的批准。
在為我們的任何候選產品尋求加速批准之前，我們打算徵求FDA的反饋，否則將評估我們尋求並獲得加速批准的能力。不能保證在我們對反饋和其他因素進行評估後，我們將決定尋求或提交保密協議以獲得加速批准或任何其他形式的加速批准開發、審查或批准。同樣，不能保證在FDA隨後的反饋之後，我們將繼續尋求或申請加速批准或任何其他形式的加速開發、審查或批准，即使我們最初決定這樣做。此外，如果我們決定為我們的候選產品提交加速審批申請或獲得快速監管指定(例如突破性治療指定)，則不能保證此類提交或申請將被接受，或任何加速開發、審查或批准將被及時批准，或者根本不能保證。FDA或其他類似的外國監管機構也可以要求我們在考慮我們的申請或批准任何類型的申請之前進行進一步的研究。如果我們的候選產品未能獲得加速批准或任何其他形式的加速開發、審查或批准，將導致該候選產品商業化的時間更長，可能會增加該候選產品的開發成本，並可能損害我們在市場上的競爭地位。
此外，如果FDA大幅改變其關於加速審批計劃或此類計劃的內部審查程序的政策或監管要求，我們的臨牀開發計劃和此類計劃下的監管批准可能會受到實質性影響或推遲。*鑑於最近關於FDA通過加速批准途徑批准Biogen的Aduhelm的爭議，FDA已要求監察長辦公室調查FDA在批准Aduhelm之前對Aduhelm的審查。目前尚不清楚這項調查將如何總體上影響FDA的以及未來加速審批計劃的數據要求，或者特別影響阿爾茨海默病治療和我們的臨牀開發計劃中的新藥應用。
我們可能會面臨困難從現行法規的變化到未來的立法。旨在降低醫療成本的醫療立法措施可能會對我們的業務和運營結果產生實質性的不利影響。
美國和許多外國司法管轄區已經頒佈或提議了影響醫療保健系統的立法和監管改革，這些改革可能會阻止或推遲我們的候選產品或任何未來候選產品的上市審批，限制或監管審批後的活動，並影響我們以有利可圖的方式銷售獲得營銷審批的產品的能力。法規、法規的更改或對現有法規的解釋可能會影響我們未來的業務，例如，要求：
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改變我們的生產安排； |
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增加或修改產品標籤； |
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召回或停產我們的產品；或 |
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額外的記錄保存要求。如果有任何這樣的改變，可能會對我們的業務運營產生不利影響。 |
在美國，已經並將繼續有許多立法倡議來控制醫療成本。例如，2010年3月，經2010年醫療保健和教育協調法案(或統稱ACA)修訂的《患者保護和平價醫療法案》(Patient Protection And Affordable Care Act)獲得通過，這極大地改變了政府和私營保險公司為醫療保健融資的方式，並對美國製藥業產生了重大影響。ACA包含的條款可能會通過增加醫療補助計劃報銷的藥品的回扣、將醫療補助回扣擴大到醫療補助管理的醫療計劃、某些聯邦醫療保險部分的強制性折扣來降低藥品的盈利能力
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D受益人和根據製藥公司在聯邦醫療保健計劃中的銷售份額計算的年費。醫療補助藥品退税計劃要求製藥商與美國衞生與公眾服務部部長，或衞生與公眾服務部部長,作為各州獲得聯邦配套資金的條件，製造商向醫療補助患者提供的門診藥物。ACA對醫療補助藥品回扣計劃進行了幾次修改，包括提高醫療補助藥品回扣計劃下製造商欠下的最低醫療補助回扣，將回扣計劃擴大到登記在醫療補助管理的護理組織中的個人。ACA還對某些品牌處方藥的製造商建立了年度費用和税收，並創建了一個新的Medicare Part D承保缺口折扣計劃，製造商必須同意在承保缺口期間向符合條件的受益人提供70%(根據2018年兩黨預算法提高，從2019年起生效)的銷售點折扣，作為製造商的門診藥物納入Medicare Part D的條件。2020年12月，美國醫療保險和醫療補助服務中心(CMS)發佈了一項最終規則，根據醫療補助藥品回扣計劃實施了重大的製造商價格報告變化，其中包括影響製造商贊助的患者援助計劃的規定，該計劃受藥房福利經理累加器計劃和與某些基於價值的採購安排相關的最佳價格報告的影響。 根據2021年美國救援計劃法案(American Rescue Plan Act)，自2024年1月1日起，製造商向州醫療補助計劃支付的醫療補助藥品退税計劃退税的法定上限將被取消。取消這一上限可能會要求製藥商支付比銷售產品更多的回扣，這可能會對我們的業務產生實質性影響。
如上所述，自頒佈以來，ACA的某些方面一直受到司法和國會的挑戰。2021年1月28日，拜登總統發佈了一項行政命令，啟動了一個特殊的投保期，目的是通過ACA市場獲得醫療保險，該命令還指示某些政府機構審查和重新考慮限制獲得醫療保健的現有政策和規則。2021年6月，美國最高法院裁定德克薩斯州和其他挑戰者沒有挑戰ACA的法律地位，在沒有具體裁決ACA合憲性的情況下駁回了此案。我們無法預測最高法院的這一裁決或未來的訴訟將如何影響我們的業務，或者其他醫療措施和法規最終將在聯邦或州一級實施，或者任何未來的立法或法規可能對我們的業務產生的影響。遵守任何新的法律和法規要求都可能是耗時和昂貴的，從而對我們的業務造成實質性的不利影響。
2018年兩黨預算法案還修訂了ACA，自2019年1月1日起生效，提高了參加聯邦醫療保險D部分的製藥商所欠的銷售點折扣，並縮小了大多數聯邦醫療保險藥物計劃的覆蓋缺口，通常被稱為“甜甜圈洞”。CMS發佈了一項最終規則，允許根據ACA風險調整計劃向某些ACA合格的健康計劃和健康保險發行商進一步收取和支付款項，以迴應聯邦地區法院關於CMS用來確定這種風險調整的方法的訴訟結果。此外，CMS還公佈了一項最終規則，從2020年開始，在為個人和小團體市場的保險公司設定基準方面，給予各州更大的靈活性，這可能會放鬆ACA對通過此類市場銷售的保險計劃所要求的基本健康福利。2012年美國納税人救濟法(American納税人救濟法，簡稱ATRA)等減少了向包括醫院在內的幾家醫療服務提供者支付的聯邦醫療保險(Medicare)，並將政府向提供者追回多付款項的訴訟時效從三年延長到五年。其他立法變化包括根據2011年預算控制法，將醫療保險提供者的醫療保險支付總額削減至多每財年2%，該法案始於2013年，將一直有效到2030年，除非國會採取額外行動，否則根據各種新冠肺炎救濟立法從2020年5月1日到2021年底暫停支付除外。
在美國，關於特殊藥品定價的立法和執法興趣越來越大。具體地説，美國國會最近進行了幾次調查，並提出了聯邦和州立法，旨在提高藥品定價的透明度，降低聯邦醫療保險(Medicare)下處方藥的成本，審查定價與製造商患者計劃之間的關係，以及改革政府計劃的藥品報銷方法。在聯邦層面，特朗普政府使用了幾種手段來提出或實施藥品定價改革，包括通過聯邦預算提案、行政命令和政策舉措。例如，在2020年，HHS和CMS發佈了各種規則，預計這些規則將影響D部分下藥品製造商對計劃贊助商的降價、藥房福利經理和製造商之間的費用安排、醫療補助藥品回扣計劃下的製造商價格報告要求，包括影響受藥房福利經理累加器計劃約束的製造商贊助的患者援助計劃的規定，以及與某些基於價值的採購安排相關的最佳價格報告。已經有多起針對HHS的訴訟，挑戰這些規則的各個方面。2021年1月，拜登政府發佈了一份“監管凍結”備忘錄，指示各部門和機構負責人審查上屆政府的新規定或即將出台的規定。目前還不清楚這些新規定是否會被撤銷，或者何時會完全生效。
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在拜登政府的領導下。這些訴訟以及拜登政府的立法、行政和行政行動對我們和整個製藥業的影響尚不清楚。.
在州一級，各州越來越積極地通過立法和實施旨在控制藥品和生物製品定價的法規，包括價格或患者報銷限制、折扣、對某些產品准入的限制以及營銷成本披露和透明度措施，在某些情況下，旨在鼓勵從其他國家進口和批量購買。此外，地區衞生保健當局和個別醫院越來越多地使用招標程序來確定哪些藥品和哪些供應商將包括在他們的處方藥和其他醫療保健計劃中。這些措施一旦獲得批准，可能會降低對我們產品的最終需求，或者給我們的產品定價帶來壓力。我們預計未來將採取更多的州和聯邦醫療改革措施，其中任何一項都可能限制聯邦和州政府為醫療產品和服務支付的金額，這可能會導致對我們候選產品的需求減少或額外的定價壓力。
我們的收入前景可能會受到美國和海外醫療支出和政策變化的影響。我們在一個高度監管的行業中運營，與醫療保健可用性、醫療保健產品和服務的交付或支付方式相關的新法律、法規或司法裁決，或對現有法律、法規或決定的新解釋，可能會對我們的業務、運營和財務狀況產生負面影響。
外國、聯邦和州各級已經並可能繼續提出立法和監管建議，旨在擴大醫療保健的可獲得性，並遏制或降低醫療保健成本。我們無法預測未來可能採取的舉措，包括廢除、取代或對ACA進行重大修訂。政府、保險公司、管理醫療組織和其他醫療服務付款人繼續努力控制或降低醫療成本和/或實施價格控制可能會產生不利影響：
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對我們候選產品的需求，如果我們獲得監管部門的批准； |
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我們有能力為我們的產品設定一個我們認為是公平的價格； |
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我們獲得產品承保和報銷批准的能力； |
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我們創造收入、實現或保持盈利的能力； |
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我們須繳交的税項水平；及 |
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資金的可獲得性。 |
任何減少聯邦醫療保險或其他政府計劃的報銷都可能導致私人支付者支付的類似減少，這可能會對我們未來的盈利能力產生不利影響。
我們預計，ACA以及未來可能採取的其他醫療改革措施，可能會導致更嚴格的覆蓋標準，並給我們收到的任何批准產品的價格帶來額外的下行壓力。此外，有可能採取額外的政府行動來應對新冠肺炎大流行。醫療保險或其他政府計劃報銷的任何減少都可能導致私人支付者支付的類似減少。這個實施成本控制措施或其他醫療改革可能會阻礙我們創造收入、實現盈利或將我們的產品候選人。已經提出了立法和監管建議，以擴大批准後的要求，並限制生物技術產品的銷售和促銷活動。我們不能確定聯邦和州政府將在多大程度上實施這些立法和監管建議，是否會頒佈額外的立法修改，FDA的法規、指南或解釋是否會改變，或者這些改變可能會對我們候選產品的上市審批產生什麼影響(如果有的話)。此外，國會對FDA審批過程的更嚴格審查可能會大大推遲或阻止上市審批，並使我們受到更嚴格的產品標籤和上市後測試和其他要求的約束。
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我們與醫療保健專業人員、臨牀研究人員、CRO和第三方付款人之間的關係，涉及我們當前和未來的業務活動，可能會受到聯邦和州醫療欺詐和濫用法、虛假索賠法、透明度法、政府價格報告以及健康信息隱私和安全法的約束。哪一個這可能會使我們面臨刑事制裁、民事處罰、合同損害賠償、被排除在政府醫療保健計劃之外、聲譽損害、行政負擔以及利潤和未來收入減少等問題。
醫療保健提供者和第三方付款人在推薦和處方我們獲得市場批准的任何候選產品時扮演着主要角色。我們目前和未來與醫療保健專業人員、臨牀研究人員、CRO、第三方付款人和客户的安排可能會使我們面臨廣泛適用的欺詐和濫用以及其他醫療法律法規，這些法律和法規可能會限制我們營銷、銷售和分銷我們獲得營銷批准的產品的業務或財務安排和關係。
可能的法律影響我們的運營能力包括但不限於：
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聯邦反回扣法規，除其他事項外，禁止任何人直接或間接、公開或隱蔽地以現金或實物直接或間接、公開或隱蔽地索要、收受、提供或支付任何報酬(包括任何回扣、賄賂或回扣)，以誘使或作為交換，轉介個人，或購買、租賃、訂購或推薦根據聯邦醫療保健計劃可支付全部或部分費用的任何商品、設施、物品或服務，例如個人或實體不需要實際瞭解法規或違反法規的具體意圖即可實施違規。違規行為將被處以民事和刑事罰款，每一次違規行為都將受到懲罰，外加最高三倍的薪酬、監禁和被排除在政府醫療保健計劃之外。此外，政府可以斷言，根據虛假索賠法案(FCA)的目的，包括因違反聯邦反回扣法規而產生的物品或服務的索賠構成虛假或欺詐性索賠。有一些法定的例外情況和監管安全港保護一些常見的活動不被起訴，但例外情況和安全港的範圍很窄，需要嚴格遵守，以提供保護。 |
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聯邦民事和刑事虛假報銷法，包括fca，可以通過民事“qui tam”或“告密者”訴訟強制執行，以及民事罰款法，對個人或實體處以刑事和民事處罰，原因包括故意提出或導致提交虛假或欺詐性的聯邦醫療保險(Medicare)、醫療補助(Medicaid)或其他聯邦醫療保健計劃的付款或批准索賠；明知而做出或導致虛假陳述，對虛假或欺詐性索賠或向聯邦政府支付資金的義務具有重要意義。如果製造商被認為“導致”提交虛假或欺詐性索賠，即使他們沒有直接向政府付款人提交索賠，也可以根據FCA承擔責任。FCA還允許充當“告密者”的個人代表聯邦政府提起訴訟，指控違反FCA的行為，並分享任何金錢追回。當一個實體被確定違反了聯邦民事FCA時，政府可以對每個虛假索賠處以民事罰款和懲罰，外加三倍的損害賠償，並將該實體排除在聯邦醫療保險、醫療補助和其他聯邦醫療保健計劃之外。 |
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1996年的聯邦健康保險攜帶和責任法案，或HIPAA，制定了新的聯邦刑法，禁止明知和故意執行或試圖執行計劃，以虛假或欺詐性的藉口、陳述或承諾，騙取任何醫療福利計劃，或通過虛假或欺詐性的藉口、陳述或承諾，獲得任何醫療福利計劃擁有或保管或控制的任何金錢或財產，而無論付款人(例如，公共或私人)，以及明知而故意偽造、隱瞞或掩蓋任何醫療福利計劃與醫療保健事項有關的項目或服務。與聯邦反回扣法規類似，個人或實體可能被判違反HIPAA，而不實際瞭解該法規或沒有違反該法規的具體意圖。 |
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經2009年“健康信息技術促進經濟和臨牀健康法案”(HITECH)修訂的HIPAA及其各自的實施條例，對某些承保醫療服務提供者、健康計劃和醫療信息交換所及其各自的業務夥伴和分包商提出了要求，這些服務涉及在未經適當授權的情況下使用或披露涉及個人身份健康信息的隱私、安全和傳輸的個人身份健康信息。HITECH還設立了新的民事罰款等級，修改了HIPAA，使民事和刑事處罰直接適用於商業夥伴，以及 |
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賦予州總檢察長新的權力，可以向聯邦法院提起民事訴訟，要求損害賠償或禁制令，以執行聯邦HIPAA法律，並尋求與提起聯邦民事訴訟相關的律師費和費用。 |
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根據ACA及其實施條例創建的聯邦醫生支付陽光法案，要求根據Medicare、Medicaid或兒童健康保險計劃(某些例外情況)可以支付的藥品、設備、生物製品和醫療用品的製造商每年向CMS報告與向承保接受者支付或以其他方式轉移價值有關的信息，包括醫生(定義包括醫生、牙醫、驗光師、足科醫生和脊椎按摩師)和教學醫院，以及醫生及其持有的所有權和投資權益自2022年1月1日起，對於2022年報告給CMS的數據，這些關於覆蓋接受者的報告義務將擴大到包括前一年向某些非醫生提供者(如醫生助理和執業護士)支付和轉移的價值。 |
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聯邦消費者保護和不正當競爭法，這些法律廣泛地監管市場活動和可能損害消費者的活動。 |
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類似的州和外國法律和法規，例如州和外國的反回扣、虛假聲明、消費者保護和不正當競爭法，這些法律可能適用於製藥商業實踐，包括但不限於，研究、分銷、銷售和營銷安排，以及提交涉及任何第三方付款人(包括商業保險公司)報銷的醫療項目或服務的索賠；州法律要求製藥公司遵守制藥行業的自願合規準則和聯邦政府頒佈的相關合規指南，否則限制向醫療保健提供者和其他潛在的轉介支付款項。州法律要求藥品製造商向各州提交有關定價和營銷信息的報告，如跟蹤和報告提供給醫療保健專業人員和實體的禮物、補償和其他報酬及價值項目；州和地方法律要求藥品銷售代表註冊；以及管理某些情況下健康信息隱私和安全的州和外國法律，其中許多法律在很大程度上彼此不同，可能不具有相同的效果，從而使合規工作複雜化。 |
由於這些法律的廣泛性，以及現有法定例外和監管安全港的狹窄，我們的一些商業活動，包括我們與醫生的顧問委員會安排(其中一些醫生獲得股票或股票期權作為所提供服務的補償)，以及候選產品獲準在美國上市後的任何銷售和營銷活動，都可能受到法律挑戰和執法行動。如果我們的運營被發現違反了上述任何聯邦和州法律或適用於我們的任何其他政府法規，我們可能會受到重大的民事、刑事和行政處罰，包括但不限於損害賠償、罰款、監禁、被排除在政府醫療保健計劃之外、額外的報告義務和監督(如果我們受到公司誠信協議或其他協議的約束，以解決有關不遵守這些法律的指控)，以及我們業務的縮減或重組，其中任何一項都可能對我們的業務運營能力和我們的運營結果產生不利影響。
我們的員工，獨立的承包商、顧問、商業合作者、首席調查員、CRO、供應商供應商可能從事不當行為或其他不當活動，包括不遵守監管標準和要求。
除了上述與獨立特別委員會調查結果有關的風險外，我們還面臨以下風險：我們的員工、獨立承包商、顧問、商業合作者、本金調查人員、CRO、供應商和供應商可能從事不當行為或其他不當活動。這些當事人的不當行為可能包括未能遵守FDA法規、向FDA提供準確信息、遵守聯邦和州醫療欺詐和濫用法律法規、準確報告財務信息或數據或向我們披露未經授權的活動。特別是，醫療保健行業的銷售、營銷和商業安排受到旨在防止欺詐、不當行為、回扣、自我交易和其他濫用行為的廣泛法律法規的約束。這些法律法規可能會限制或禁止廣泛的定價、折扣、營銷和促銷、銷售佣金、客户激勵計劃和其他業務安排。這些人的不當行為當事人還可能涉及不當使用在臨牀試驗過程中獲得的信息，這可能導致監管制裁和嚴重損害我們的聲譽。並非總是能夠識別和阻止這些各方的不當行為，我們採取的檢測和防止此類活動的預防措施可能無法有效控制未知或無法管理的風險或損失，或保護我們免受因未能遵守這些法律或法規而引起的政府調查或其他行動或訴訟。如果對我們採取任何此類行動，而我們沒有成功地為自己辯護或維護我們的權利，這些行動可能會對我們的業務產生重大影響，包括強制實施
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這些處罰包括民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、返還、監禁、被排除在政府資助的醫療保健計劃(如聯邦醫療保險和醫療補助)之外、誠信監督和報告義務、合同損害、聲譽損害、利潤減少和未來收益減少以及我們業務的削減或重組。
如果我們不遵守環境、健康和安全法律法規，我們可能會受到罰款或處罰，或者產生成本，這可能會對我們的業務成功產生實質性的不利影響。
我們受到眾多環境、健康和安全法律和法規的約束，包括那些管理實驗室程序以及危險材料和廢物的處理、使用、儲存、處理和處置的法律和法規。我們的行動涉及使用危險和易燃材料，包括化學品、生物和放射性材料。我們的業務還會產生危險廢物產品。我們通常與第三方簽訂合同，處理這些材料和廢物。我們無法消除這些材料造成污染或傷害的風險。如果我們使用危險材料造成污染或傷害，我們可能要對由此造成的任何損害負責，任何責任都可能超出我們的資源範圍。我們還可能招致與民事或刑事罰款和處罰相關的鉅額費用。雖然我們維持工傷賠償保險，以支付因使用危險材料導致員工受傷而可能產生的費用和開支，但該保險可能不足以承擔潛在的責任。我們不為可能因我們儲存或處置生物、危險或放射性材料而對我們提出的環境責任或有毒侵權索賠提供保險。
此外，為了遵守當前或未來的環境、健康和安全法律法規，我們可能會產生鉅額成本。這些現行或未來的法律法規可能會損害我們的研究、開發或商業化努力。不遵守這些法律法規還可能導致鉅額罰款、處罰或其他制裁。
我們受到美國和外國的某些反腐敗、反洗錢、出口管制、制裁和其他貿易法律法規的約束。我們可能會因違規行為而面臨嚴重後果。
除其他事項外，美國和外國的反腐敗、反洗錢、出口管制、制裁和其他貿易法律法規統稱為貿易法，禁止公司及其員工、代理人、臨牀研究組織、法律顧問、會計師、顧問、承包商和其他合作伙伴授權、承諾、提供、提供、招攬或直接或間接接受公共或私營部門收款人的腐敗或不當付款或任何其他有價值的東西。違反貿易法可能導致鉅額刑事罰款和民事處罰、監禁、喪失貿易特權、取消資格、重新評估税收、違反合同和欺詐訴訟、聲譽損害以及其他後果。我們與政府機構或政府附屬醫院、大學和其他組織的官員和員工有直接或間接的互動。我們還預計，我們在美國以外的活動將會隨着時間的推移而增加。我們計劃聘請第三方進行臨牀試驗和/或獲得必要的許可、許可證、專利註冊和其他監管批准，即使我們沒有明確授權或事先了解此類活動，我們也可能被要求對我們的人員、代理或合作伙伴的腐敗或其他非法活動負責。
與我們對第三方的依賴有關的風險
我們計劃依靠第三方進行我們的非臨牀研究和臨牀試驗。如果這些第三方不能正確和成功地履行其合同職責或在預期的最後期限前完成，我們可能無法獲得監管部門對我們的候選產品的批准或將其商業化。
我們計劃利用和依賴獨立的研究人員和合作者，如醫療機構、CRO、CMO和戰略合作伙伴，根據與我們達成的協議進行和支持我們的非臨牀研究和臨牀試驗。
我們預計將不得不與CRO、臨牀試驗地點和CMO談判預算和合同，而我們可能無法以有利的條件這樣做，這可能會導致我們的開發時間表延遲並增加成本。在我們的非臨牀研究和臨牀試驗過程中，我們將嚴重依賴這些第三方，我們只控制他們活動的某些方面。因此，與完全依靠我們自己的員工相比，我們對這些非臨牀研究和臨牀試驗的進行、時間和完成以及對通過非臨牀研究和臨牀試驗開發的數據的管理的直接控制將會減少。然而，我們有責任確保我們的每項研究都是按照適用的協議、法律和法規要求以及科學標準進行的，我們對第三方的依賴不會減輕我們的監管責任。我們和這些第三方必須遵守gcp，這是由fda和類似的外國監管機構執行的法規和指導方針。
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適用於臨牀開發中的候選產品。監管機構通過定期檢查臨牀試驗贊助商、主要研究人員和臨牀試驗地點來執行這些GCP。如果我們或這些第三方中的任何一方未能遵守適用的GCP法規，在我們的臨牀試驗中產生的臨牀數據可能被認為是不可靠的，FDA或類似的外國監管機構可能要求我們在批准我們的上市申請之前進行額外的臨牀試驗。我們不能向您保證，在檢查之後，這些監管機構將確定我們的任何臨牀試驗是否符合GCP規定。此外，我們的臨牀試驗必須使用根據cGMP規定生產的藥品進行，這將需要大量的測試患者。我們或這些第三方未能遵守這些規定或未能招募足夠數量的患者可能需要我們重複臨牀試驗，這將延誤監管部門的批准過程。此外，如果這些第三方中的任何一方違反了聯邦或州欺詐和濫用或虛假索賠法律法規或醫療保健隱私和安全法，我們的業務可能會受到牽連。
進行我們臨牀試驗的任何第三方不是我們的員工，也不會是我們的員工，除了根據我們與該等第三方達成的協議向我們提供的補救措施外，我們無法控制他們是否將足夠的時間和資源投入到我們正在進行的臨牀和非臨牀候選產品上。這些第三方也可能與其他商業實體有關係，包括我們的競爭對手，他們可能還在為這些實體進行臨牀試驗或其他藥物開發活動，這可能會影響他們代表我們的表現。如果這些第三方未能成功履行其合同職責或義務或未能在預期期限內完成，如果他們需要更換，或者如果他們獲得的臨牀數據的質量或準確性因未能遵守我們的臨牀方案或法規要求或其他原因而受到影響，我們的臨牀試驗可能會被延長、延遲或終止，我們可能無法完成候選產品的開發、獲得監管部門的批准或成功將其商業化。因此，我們的財務業績和候選產品的商業前景將受到損害，我們的成本可能會增加，我們的創收能力可能會被推遲。
更換或增加第三方來進行我們的非臨牀研究和臨牀試驗涉及大量成本，需要大量的管理時間和精力。此外，當新的第三方開始工作時，也有一個自然的過渡期。因此，延遲會發生，這可能會對我們滿足期望的臨牀開發時間表的能力產生重大影響。
我們與第三方簽訂合同，生產我們的非臨牀研究和臨牀試驗的候選產品。和 期望繼續這樣做，以進行更多的臨牀試驗，並最終實現商業化。這種對第三方的依賴增加了我們無法以可接受的成本獲得足夠數量的候選產品或藥物或此類數量的風險，這可能會推遲、阻止或損害我們的開發或商業化努力。
我們目前沒有基礎設施或內部能力來生產我們的候選產品供開發和商業化使用。在我們組織成員的指導下，我們依賴並預計將繼續依賴第三方製造商生產用於非臨牀研究和臨牀試驗的候選產品。我們沒有長期的供應協議。此外，我們候選產品的原材料在某些情況下來自單一來源的供應商。如果我們的任何候選產品或我們未來的候選產品由於任何原因而意外失去供應，無論是由於製造、供應或儲物無論是否存在問題，我們可能會遇到任何未決或正在進行的臨牀試驗的延遲、中斷、暫停或終止，或者需要重新啟動或重複。例如，新冠肺炎疫情會在多大程度上影響我們為開發我們的產品和候選產品獲得足夠供應的能力，這將取決於病毒傳播的嚴重程度和持續時間，以及為遏制新冠肺炎或治療其影響而採取的行動。我們希望繼續依賴第三方製造商為我們獲得市場批准的任何候選產品提供商業供應。我們可能無法與第三方製造商保持或建立所需的協議，或無法以可接受的條款這樣做。即使我們能夠與第三方製造商達成協議，依賴第三方製造商也會帶來額外的風險，包括：
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第三方未能按照我們的時間表生產我們的候選產品，或者根本不生產，包括如果我們的第三方承包商比我們的候選產品更重視其他產品的供應，或者沒有根據我們與他們之間的協議條款令人滿意地履行; |
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供應商減少或終止生產或交貨，或提高價格或重新談判條款; |
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我們的第三方承包商在對我們來説代價高昂或不方便的情況下終止或不續簽協議或協議。; |
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第三方承包商違反我們與他們的協議； |
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第三方承包商未能遵守適用的法規要求; |
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第三方未能根據我們的規格;生產我們的候選產品 |
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臨牀用品標籤錯誤，可能導致供應的劑量錯誤或活性藥物或安慰劑未被正確識別。; |
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臨牀用品沒有按時送到臨牀現場，導致臨牀試驗中斷，或者藥品供應沒有及時分發給商業供應商，導致銷售;和 |
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盜用我們的專有信息，包括我們的商業祕密和專有技術。 |
對於生產活性藥物物質和成品的cGMP法規，我們不能完全控制生產過程的所有方面，並依賴於我們的合同製造合作伙伴是否遵守cGMP規定。第三方製造商可能無法遵守cGMP法規或美國以外的類似法規要求。如果我們的合同製造商不能成功地生產符合我們的規格和FDA或其他機構嚴格監管要求的材料，他們將無法確保和/或保持其製造設施的上市批准。此外，我們無法控制我們的合同製造商保持足夠的質量控制、質量保證和合格人員的能力。如果FDA或類似的外國監管機構不批准這些設施用於生產我們的候選產品，或者如果它在未來撤回任何此類批准，我們可能需要尋找替代的製造設施，這會不會如果我們的候選產品獲得批准，將對我們開發、獲得營銷批准或營銷的能力產生重大影響。我們或我們的第三方製造商未能遵守適用的法規可能會導致對我們實施制裁，包括罰款、禁令、民事處罰、延遲、暫停或撤回審批、吊銷許可證、扣押或召回候選產品或藥品、運營限制和刑事起訴，其中任何一項都可能對我們的候選產品或藥品的供應造成重大不利影響，並損害我們的業務和運營結果。我們目前和預期的未來依賴他人生產我們的候選產品或藥物可能會對我們未來的利潤率和我們將任何在及時和具有競爭力的基礎上獲得上市批准的候選產品進行商業化的能力產生不利影響。
我們的製造工藝需要符合FDA關於此類工藝的質量和可靠性的規定。任何不遵守相關法規的行為都可能導致我們臨牀計劃的延遲或終止，以及任何監管批准的暫停或撤回。
為了在我們自己的工廠或在第三方的工廠商業化生產我們的產品，我們需要遵守FDA的cGMP規定和指導方針。我們在質量控制和質量保證方面可能會遇到困難，可能會出現人才短缺的情況。我們將接受FDA和類似的外國監管機構的檢查，以確認是否符合適用的監管要求。任何不遵守cgmp或其他監管要求，或由於我們的設施或第三方的設施或運營未能符合監管要求或通過任何監管機構檢查而導致我們的精密藥物的製造、填充、包裝或儲存過程中出現的延遲、中斷或其他問題，都可能嚴重削弱我們開發和商業化我們候選產品的能力，包括導致我們臨牀試驗的精密藥物供應的重大延誤，或者臨牀試驗的終止或暫停，或者延遲或阻止市場申請的提交或批准。嚴重違反規定還可能導致實施制裁，包括警告或無標題信函、罰款、禁令、民事處罰、監管機構未能為我們的候選產品授予上市批准、延遲、暫停或撤回批准、吊銷許可證、扣押或召回產品、運營限制和刑事起訴，其中任何一項都可能損害我們的聲譽和我們的業務。
如果我們的第三方製造商以造成傷害或違反適用法律的方式使用危險材料，我們可能要承擔損害賠償責任。
我們的研發活動涉及我們的第三方製造商對潛在危險物質(包括化學材料)的控制使用。我們的製造商受美國聯邦、州和地方法律法規的約束，管理醫療和危險材料的使用、製造、儲存、搬運和處置。雖然我們相信我們的製造商使用、處理、儲存和處置這些材料的程序符合法律規定的標準，但我們不能完全消除醫療或危險材料造成污染或傷害的風險。由於任何此類污染或傷害，我們可能會承擔責任，或者地方、城市、州或聯邦當局可能會減少這些材料的使用並中斷我們的業務運營。一旦發生事故，我們可能要承擔損害賠償責任或罰款，責任可能超出我們的資源範圍。我們不為醫療或危險材料引起的責任投保。符合適用條件
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環境法律法規成本高昂，當前或未來的環境法規可能會損害我們的研發和生產努力，這可能會損害我們的業務、前景、財務狀況或運營結果。
我們可能會利用戰略協作、許可安排或合作伙伴關係來加速開發，最大限度地發揮我們項目的商業潛力。 我們可能沒有意識到這種合作、安排或夥伴關係的好處。
我們擁有ATH-1017以及我們的小分子候選產品管道的全球使用權。哪裏恰如其分，我們可能會利用戰略協作、許可安排或合作伙伴關係來加速開發，最大限度地發揮我們計劃的商業潛力。這些關係中的任何一種都可能要求我們產生非經常性費用和其他費用，增加我們的近期和長期支出，發行稀釋我們現有股東或擾亂我們的管理和業務的證券。
我們在尋找合適的戰略夥伴方面面臨着激烈的競爭，談判過程既耗時又複雜。此外，我們為我們的候選產品建立戰略合作伙伴關係或其他替代安排的努力可能不會成功，因為它們可能被認為處於協作努力的開發階段太早，第三方可能認為我們的候選產品不具備展示安全性和有效性並獲得市場批准所需的潛力。此外，對我們的業務和聲譽的影響在“-我們董事會的一個獨立特別委員會目前正在對我們的首席執行官與她在華盛頓州立大學進行博士研究的合著者的論文進行審查。，“可能會阻礙潛在的交易對手與我們建立關係。
如果我們尋求進行協作，我們可能無法及時、以可接受的條件或根本無法協商協作。如果我們無法做到這一點，我們可能不得不縮減候選產品的開發，減少或推遲其開發計劃或我們的一個或多個其他開發計劃，推遲其潛在的商業化或縮小任何銷售或營銷活動的範圍，或者增加我們的支出並自費進行開發或商業化活動。如果我們選擇增加我們的支出，為自己的開發或商業化活動提供資金，我們可能需要獲得額外的資本，而這些資本可能無法以可接受的條件提供給我們，或者根本無法獲得。如果我們沒有足夠的資金，我們可能無法進一步開發我們的候選產品，或者將它們推向市場併產生產品收入。
即使我們成功地與我們的候選產品達成合作，這些關係也會面臨許多風險，其中可能包括以下風險：
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協作者在確定他們將應用於協作的工作和資源方面有很大的自由裁量權； |
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合作者可能不會對我們的候選產品進行開發和商業化，或者可能會基於臨牀試驗結果、由於收購競爭產品而導致其戰略重點的變化、資金的可用性或其他外部因素(例如轉移資源或創造競爭優先權的業務合併)而選擇不繼續或更新我們的候選產品的開發或商業化； |
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• |
合作者可以推遲臨牀試驗，為臨牀試驗提供足夠的資金，停止臨牀試驗，放棄候選產品，重複或進行新的臨牀試驗，或者要求新的候選產品配方進行臨牀測試； |
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合作者可以獨立開發或與第三方開發直接或間接與我們的候選產品競爭的產品； |
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對一個或多個產品擁有營銷和分銷權利的合作者可能沒有投入足夠的資源用於其營銷和分銷； |
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合作者可能無法正確維護或捍衞我們的知識產權，或可能以某種方式使用我們的知識產權或專有信息，從而導致實際或威脅的訴訟，從而危及我們的知識產權或專有信息或使我們承擔潛在責任； |
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我們與合作者之間可能會發生糾紛，導致我們候選產品的研究、開發或商業化的延遲或終止，或者導致代價高昂的訴訟或仲裁，從而分散管理層的注意力和資源； |
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合作可能會被終止，如果終止，可能會導致需要額外的資金來進一步開發適用的候選產品或將其商業化；以及 |
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合作者可能擁有或共同擁有我們通過與他們合作而產生的產品的知識產權，在這種情況下，我們沒有將此類知識產權商業化的專有權。 |
因此，如果我們加入額外的戰略協作、許可安排或合作伙伴關係，如果我們不能成功地將這些交易與我們現有的運營和公司文化相結合，我們可能無法實現此類交易的好處，這可能會推遲我們的時間表或以其他方式對我們的業務產生不利影響。我們也不能確定，在戰略合作、許可安排或合作之後，我們是否會實現證明這筆交易合理的收入或具體淨收入。與我們的候選產品相關的任何新的戰略合作、許可安排或合作伙伴關係的任何延遲都可能會推遲我們候選產品在某些地區的開發和商業化，從而損害我們的業務前景、財務狀況和運營結果。
如果我們從事未來的收購或戰略合作，這可能會增加我們的資本金要求，稀釋我們的股東，導致我們產生債務或承擔或有負債，並使我們面臨其他風險。
我們不時評估各種收購機會和戰略合作伙伴關係，包括許可或收購互補產品、知識產權、技術或業務。任何潛在的收購或戰略合作伙伴關係都可能帶來許多風險，包括：
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運營費用和現金需求增加； |
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承擔額外債務或或有負債； |
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發行我國股權證券； |
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吸收被收購公司的業務、知識產權和產品，包括與整合新人員相關的困難； |
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將我們管理層的注意力從我們現有的計劃和計劃上轉移，以尋求這樣的戰略合併或收購； |
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關鍵員工的保留，關鍵人員的流失，以及我們維持關鍵業務關係能力的不確定性； |
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與此類交易的另一方相關的風險和不確定性，包括該方及其現有產品或候選產品的前景和營銷批准；以及 |
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我們無法從收購的技術和/或產品中獲得足夠的收入來實現我們的收購目標，甚至無法抵消相關的收購和維護成本。 |
此外，如果我們在未來進行收購或尋求合作，我們可能會發行稀釋證券，承擔或產生債務，產生鉅額一次性費用，並收購可能導致重大未來攤銷費用的無形資產。
與我們產品商業化能力相關的風險
即使我們的產品獲得批准，我們的候選產品也可能不會在醫生、患者、醫療保健付款人和醫療界其他商業所需的人中獲得足夠的市場接受度。成功.
即使我們的候選產品獲得了監管部門的批准，它們也可能無法在醫生、患者、醫療保健付款人和醫學界其他人中獲得足夠的市場接受度。市場接受或報銷的程度任何我們批准的候選產品的數量將取決於多個因素，包括：
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臨牀試驗中顯示的與替代療法;比較的有效性和安全性 |
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候選產品和競爭產品;的上市時機 |
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候選產品獲得;批准的臨牀適應症 |
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醫生接受FDA批准的阿爾茨海默氏症療法的程度； |
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對我們候選產品的使用限制，例如標籤中的方框警告或禁忌症，或替代療法和競爭產品;可能不需要的REMS(如果有的話) |
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候選產品相對於替代療法的潛在優勢和感知優勢; |
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與替代治療相關的治療費用; |
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定價以及承保範圍的可用性和第三方付款人(包括政府機構;)的充分報銷 |
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用於聯合治療;的已批准候選產品的可用性 |
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相對方便和易於管理; |
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目標患者羣體嘗試新療法的意願和醫生開這些療法的意願; |
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銷售和營銷工作的有效性; |
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與我們的產品或候選產品或類似的經批准的產品或第三方正在開發的候選產品有關的不良宣傳;和 |
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同樣適應症的其他新療法的批准。 |
如果我們的任何候選產品獲得批准，但沒有達到醫生、醫院、醫療保健付款人和患者的接受程度，我們可能無法從這些候選產品和我們的財務中產生或獲得足夠的收入。結果可能會受到負面影響。
我們從來沒有把產品商業化過。侯選人在此之前，我們可能缺乏必要的專業知識、人員和資源，無法單獨或與合適的合作者一起成功地將任何產品商業化。
我們從未將候選產品商業化。我們可能會將我們候選產品的某些權利授權給合作者，如果是這樣的話，我們將依賴這些合作者的幫助和指導。對於以下候選產品：如果我們保留商業化權利和市場批准，我們將不得不建立自己的銷售、營銷和供應組織，或者將這些活動外包給第三方。
如果我們的候選產品獲得批准，可能會影響我們將其商業化的能力的因素包括招聘和留住我們需要足夠數量的有效銷售和營銷人員，制定足夠的教育和營銷計劃以提高公眾對我們批准的候選產品的接受度，確保我們的公司、員工和第三方遵守適用的醫療法律，以及與創建獨立的銷售和營銷組織相關的其他不可預見的成本。建立銷售和營銷組織將是昂貴和耗時的，而且可能會推遲我們的候選產品在獲得批准後的發佈。我們可能無法建立一個有效的銷售和營銷組織。如果我們不能建立自己的分銷和營銷能力，或者找不到合適的合作伙伴將我們的候選產品商業化，我們可能無法從他們那裏獲得收入，也可能無法達到或保持盈利。
如果我們開發的任何候選產品的市場機會小於我們相信，我們的收入可能會受到不利影響，我們的業務可能會受到影響。
我們打算最初將我們的產品候選開發重點放在治療各種中樞神經系統和外周疾病適應症上。如果我們的產品獲得批准，可能受益於我們候選產品治療的可尋址患者羣體是基於我們的估計。這些估計是從包括科學文獻在內的各種來源得出的，調查診所、患者基金會和市場研究的結論可能被證明是不正確的。此外，新的研究可能會改變這些中樞神經系統和外周疾病的估計發病率或流行率。對我們候選產品的任何監管批准將僅限於我們的臨牀試驗中檢查的治療適應症和FDA確定的治療適應症，這將不允許我們的產品銷售任何其他未經FDA明確批准的治療適應症。此外，我們候選產品的潛在可尋址患者羣體最終可能無法接受我們候選產品的治療。即使我們的任何候選產品都獲得了監管部門的批准，這種批准也可能是以標籤限制為條件的，這些限制實質上限制了可尋址的患者羣體。我們的市場機會也可能受到未來進入市場的競爭對手治療的限制。如果我們的任何估計被證明是不準確的，我們或我們的戰略合作伙伴開發的任何候選產品的市場機會可能會顯著減少，並對我們的業務產生不利的實質性影響。
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IF產品責任如果對我們提起訴訟，我們可能會招致重大責任，並可能被要求限制我們候選產品的商業化。
由於我們的候選產品進行有計劃的臨牀測試，我們面臨着固有的產品責任風險，如果我們將任何產品商業化，我們將面臨更大的風險。例如，如果我們的候選產品導致或是在臨牀測試、製造、營銷或銷售過程中被認為會造成傷害或在其他方面被發現不適合的。任何此類產品責任索賠可能包括對製造缺陷、設計缺陷、未能警告產品固有危險、疏忽、嚴格責任或違反保修的指控。根據州消費者保護法，索賠也可以主張。如果我們不能成功地在產品責任索賠中為自己辯護，我們可能會招致重大責任或被要求限制我們候選產品的商業化。即使是成功的防禦也需要大量的財政和管理資源。無論是非曲直或最終結果如何，責任索賠可能導致：
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對我們的候選產品或我們可能開發的產品的需求減少； |
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損害我們的聲譽； |
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臨牀試驗參與者的退出 |
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由監管機構發起調查； |
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相關訴訟的辯護費用； |
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轉移管理層的時間和資源； |
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給予臨牀試驗參與者或患者大量的金錢獎勵； |
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產品召回、撤回或貼標籤、營銷或促銷限制； |
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收入損失； |
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耗盡所有可用的保險和我們的資本資源； |
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無法將任何候選產品商業化；以及 |
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我們的股價下跌了。 |
未能以可接受的費用獲得或保留足夠的產品責任保險，以防範潛在的產品責任索賠，可能會阻止或阻礙我們單獨或與公司合作開發的產品的商業化。合作者。雖然我們有臨牀試驗保險，但我們的保單也有各種例外，我們可能會受到產品責任索賠的影響，而我們沒有承保範圍。我們可能需要支付任何由法院裁決或在和解協議中協商的超出我們承保範圍或不在我們保險覆蓋範圍內的金額，而我們可能沒有或無法獲得足夠的資本來支付這些金額。即使我們與任何未來的公司合作伙伴簽訂的協議使我們有權獲得損失賠償，如果出現任何索賠，這種賠償也可能是不可用的或足夠的。
新批產品的承保範圍和報銷情況不確定。我們的候選產品可能變成受制於不利的定價規定、第三方保險和報銷做法或醫療改革舉措，這些都會損害我們的業務。如果不能為新產品或現有產品獲得或保持足夠的保險和報銷，可能會限制我們營銷這些產品的能力，並降低我們創造收入的能力。
管理新藥上市審批、定價、覆蓋和報銷的規定因國家而異。在美國，最近頒佈的立法可能會大幅改變審批要求，這可能會涉及額外的成本，並導致獲得批准的延遲。一些國家要求藥品的銷售價格獲得批准後才能上市。在許多國家，價格審查期從營銷或產品獲得許可批准。在一些國外市場，處方藥定價即使在獲得初步批准後，仍然受到政府的持續控制。因此，我們可能會獲得產品在特定國家/地區的營銷批准，但隨後會受到價格法規的約束，這些法規會推遲我們產品的商業發佈，可能會推遲很長一段時間，並對我們在該國家/地區銷售該產品所能產生的收入產生負面影響。不利的定價限制可能會阻礙我們收回在一個或多個候選產品上的投資的能力，即使我們可能開發的任何候選產品都獲得了市場批准。
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在美國和其他國家的市場，患者通常依靠第三方付款人來報銷與治療相關的全部或部分費用。政府醫療保健計劃(如聯邦醫療保險和醫療補助)和商業支付者的充分覆蓋和報銷對於新產品的接受度至關重要。我們能否成功地將我們的候選產品商業化，在一定程度上取決於這些產品的覆蓋面和足夠的報銷產品相關治療將從政府衞生行政部門、私人健康保險公司和其他組織獲得。政府當局和第三方付款人，如私人健康保險公司和健康維護組織，決定他們將支付哪些藥物，並建立報銷水平。對於大多數患者來説，政府和私人付款人提供的保險範圍和報銷範圍對於他們能夠負擔得起基因治療產品等治療是至關重要的。我們可能確定的這些或其他未來候選產品的銷售將在很大程度上取決於我們的產品候選成本將在多大程度上由健康維護、管理醫療、藥房福利和類似的醫療管理組織支付，或由政府衞生行政當局、私人健康保險公司和其他第三方付款人報銷，這在很大程度上取決於我們的產品候選成本將在多大程度上由健康維護、管理醫療、藥房福利和類似的醫療管理組織支付。如果沒有覆蓋範圍和足夠的報銷，或者僅限於有限的級別，我們可能無法成功地將我們的候選產品商業化。即使提供了保險，批准的報銷金額也可能不足以讓我們建立或維持足夠的定價，以實現足夠的投資回報。第三方付款人的報銷可能取決於許多因素，包括但不限於第三方付款人對產品使用情況的判斷：
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其健康計劃下的覆蓋福利； |
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安全、有效和醫學上必要的； |
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適用於特定的患者； |
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符合成本效益；以及 |
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既不是試驗性的也不是調查性的。 |
美國醫療保健行業和其他地方的一個主要趨勢是成本控制。政府當局和第三方付款人試圖通過限制特定藥物的覆蓋範圍和報銷金額來控制成本。在許多國家，作為國家衞生系統的一部分，醫療產品的價格受到不同的價格控制機制的制約。一般來説，價格這種制度下的藥品使用量大大低於美國。其他國家允許公司固定自己的藥品價格，但監控公司的利潤。額外的外國價格管制或定價法規的其他變化可能會限制我們能夠向我們的候選產品收取的費用。因此，在美國以外的市場，與美國相比，產品的報銷可能會減少，可能不足以產生商業上合理的收入和利潤。
與新批准的產品的保險覆蓋範圍和報銷相關的還有很大的不確定性，覆蓋範圍可能比FDA或類似的外國監管機構批准該藥物的目的更有限。在美國，關於新藥報銷的主要決定通常由醫療保險和醫療補助服務中心(CMS)做出，CMS是美國衞生與公眾服務部(HHS)的一個機構。CMS決定新藥是否以及在多大程度上將在聯邦醫療保險下覆蓋和報銷，而私人付款人往往在很大程度上遵循CMS。第三方付款人之間沒有統一的產品承保和報銷政策，產品的承保和報銷水平因付款人而異。因此，承保範圍確定過程通常是一個耗時且昂貴的過程，可能需要我們單獨為每個付款人提供使用我們產品的科學和臨牀支持，但不能保證承保範圍和足夠的報銷將得到始終如一的應用或首先獲得足夠的補償。很難預測CMS會對像我們這樣的根本性新產品的報銷做出什麼決定。歐洲的報銷機構可能比CMS更保守。此外，有資格獲得報銷並不意味着任何藥物在所有情況下都會得到支付，或者支付的費率可以覆蓋我們的成本，包括研究、開發、製造、銷售和分銷。如果適用，新藥的臨時報銷水平也可能不足以支付我們的成本，並且可能不會成為永久性的。報銷費率可能會因藥物的使用和臨牀環境的不同而有所不同。, 可能基於已經為低成本藥品設定的報銷水平，並可能被併入其他服務的現有付款中。如果我們不能及時從政府資助和私人付款人那裏為我們可能開發的任何經批准的產品獲得承保範圍和有利可圖的付款率，可能會對我們的運營產生實質性的不利影響。結果，我們籌集資金將候選產品商業化的能力，以及我們的整體財務狀況。
藥品的淨價可能會通過政府醫療保健計劃或私人付款人要求的強制性折扣或回扣，以及未來任何限制從可能低於美國價格的國家進口藥品的法律放鬆來降低。我們無法及時獲得保險和有利可圖的補償
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對我們開發的任何經批准的產品的第三方付款人進行評級可能會對我們的經營業績、我們籌集產品商業化所需資金的能力以及我們的整體財務狀況產生實質性的不利影響。
越來越多的第三方付款人要求製藥公司向他們提供標價的預定折扣，並對醫療產品的收費提出挑戰。我們不能保證任何人都能得到報銷。我們商業化的候選產品，以及(如果可以報銷)報銷級別。報銷可能會影響我們獲得市場批准的任何候選產品的需求或價格。為了獲得報銷，醫生可能需要證明，與標準護理藥物(包括價格較低的標準護理藥物的仿製藥)相比，患者使用我們的產品具有更好的治療效果。我們預計，由於管理式醫療保健的趨勢、健康維護組織的影響力不斷增加以及額外的立法變化，我們的任何候選產品的銷售都將面臨定價壓力。醫療成本總體上的下行壓力，特別是處方藥、外科手術和其他治療，已經變得非常巨大。因此，對新產品的進入設置了越來越高的壁壘。
A 品種的風險與營銷有關，我們的候選產品在國際上可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。
我們計劃最終尋求美國以外的監管機構批准我們的候選產品，因此，我們期望如果我們獲得必要的批准，我們在國外經營將面臨額外的風險，包括：
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外國不同的監管要求，例如缺乏加速藥品審批的途徑，可能會導致外國監管審批比在美國獲得批准所需的時間更長，成本更高； |
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外國監管機構可能不同意我們臨牀試驗的設計、實施或結果，或我們對非臨牀研究或臨牀試驗數據的解釋； |
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外國監管機構的審批政策或法規可能會發生重大變化，導致我們的臨牀數據不足以審批； |
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新冠肺炎疫情對我們在國外生產候選產品和進行臨牀試驗能力的影響； |
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關税、貿易壁壘、價格和外匯管制等監管要求的意外變化； |
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經濟疲軟，包括通貨膨脹，或特別是外國經濟體和市場的政治不穩定； |
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遵守適用於隱私、數據保護、信息安全和其他事項的法律要求； |
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在國外居住或旅行的員工遵守税法、就業法、移民法和勞動法； |
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外國税，包括預扣工資税； |
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外匯波動，這可能導致營業費用增加，收入減少，以及在另一國開展業務所附帶的其他義務； |
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國外業務人員配備和管理困難； |
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在國外管理多個付款人報銷制度和政府付款人的複雜性； |
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勞工騷亂比美國更常見的國家的勞動力不確定性；- |
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根據1977年“反海外腐敗法”或類似的外國法規可能承擔的責任； |
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挑戰執行我們的合同和知識產權，特別是在那些不像美國那樣尊重和保護知識產權的外國； |
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因任何影響國外原材料供應或製造能力的事件而導致的生產短缺；以及 |
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地緣政治行動(包括戰爭和恐怖主義)造成的業務中斷。 |
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這些和其他與國際行動相關的風險可能會對我們獲得或維持的能力產生實質性的不利影響有利可圖運營部。
與我們的知識產權有關的風險
我們的成功取決於我們保護知識產權和專有技術的能力。
我們的商業成功在一定程度上取決於我們為我們的候選產品、專有技術及其用途獲得和維護專利保護和商業祕密保護的能力，以及我們在不侵犯他人專有權利的情況下運營的能力。我們通常通過在美國和海外提交與我們的候選產品、專有技術及其用途相關的專利申請來保護我們的專有地位，這些專利對我們的業務非常重要。為了保護我們的專有地位，我們可能會從第三方獲取相關已頒發的專利或待處理的申請，或將其納入許可範圍內。
未決的專利申請不能針對實踐此類申請中所要求的技術的第三方強制執行，除非且直到此類申請頒發專利，且僅限於已發佈的權利要求涵蓋該技術的範圍內。不能保證我們的專利申請或任何當前或未來許可人的專利申請會導致額外的專利發放，也不能保證已發放的專利將提供足夠的保護，使其不受具有類似技術的競爭對手的影響，也不能保證所發放的專利不會被第三方侵犯、設計或失效。
即使已頒發的專利後來也可能被認定為無效或不可強制執行，或者可能在第三方向各專利局或法院提起的訴訟中被修改或撤銷。因此，未來對我們和任何當前或未來許可人的專有權利的保護程度是不確定的。可能只有有限的保護，可能無法充分保護我們的權利或允許我們獲得或保持任何競爭優勢。這些不確定性和/或限制可能會對我們的財務狀況和運營結果產生重大不利影響，這些不確定性和/或限制可能會對我們適當保護與我們候選產品相關的知識產權的能力產生重大不利影響。
截至2021年6月30日，我們的專利組合包括大約9項擁有或許可中的美國專利，2項擁有的美國待決專利申請，13項在美國以外司法管轄區頒發的許可內專利，8項在美國以外司法管轄區擁有或許可中的未決專利申請，以及2項根據專利合作條約(“PCT”)提交的擁有的待決國際申請。但是，我們不能確定我們在美國的待決專利申請、相應的國際專利申請或任何當前或未來許可人的權利要求將被美國專利商標局(USPTO)美國法院或外國專利局和法院視為可申請專利，我們也不能確定我們擁有或許可的專利中的權利要求在受到挑戰時不會被認定為無效或不可強制執行。
專利申請過程中存在許多風險和不確定性，不能保證我們或我們未來的任何潛在合作伙伴都能成功地通過獲得和保護專利來保護我們的候選產品。這些風險和不確定性包括：
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美國專利商標局和各種外國政府專利代理機構要求在專利過程中遵守一些程序、文件、費用和其他規定，不遵守這些規定可能導致專利或專利申請被放棄或失效，並在相關司法管轄區部分或全部喪失專利權； |
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專利申請不得導致專利被授予； |
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專利可能被質疑、宣佈無效、修改、撤銷、規避、發現不可執行或以其他方式不能提供任何競爭優勢； |
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我們的競爭對手，他們中的許多人擁有比我們多得多的資源，其中許多人在競爭技術上進行了重大投資，他們可能尋求或已經獲得了專利，這些專利將限制、幹擾或消除我們製造、使用和銷售潛在產品候選產品的能力； |
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作為有關全球健康問題的公共政策，美國政府和國際政府機構可能面臨巨大壓力，要求它們限制事實證明成功的疾病治療方法在美國境內和境外的專利保護範圍；以及 |
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與美國法院支持的專利法相比，美國以外的國家的專利法可能對專利權人不那麼有利，這使得外國競爭對手有更好的機會創造、開發和營銷競爭對手的候選產品。 |
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專利訴訟過程也是昂貴和耗時的，我們和任何當前或未來的許可人可能無法以合理的成本或及時的方式提交和起訴所有必要或可取的專利申請，或者在保護可能具有商業優勢的所有司法管轄區提交和起訴。也有可能我們或任何人當前或在獲得專利保護之前，未來的許可方將無法識別我們研發成果的可專利方面。
此外，儘管我們與有權獲得我們研發成果的可專利方面的各方(如我們的員工、外部科學合作者、CRO、第三方製造商、顧問、顧問和其他第三方)簽訂了保密協議和保密協議，但其中任何一方都可能違反此類協議，並在提交專利申請之前披露此類產出，從而危及我們尋求專利保護的能力。
考慮到新產品候選產品的開發、測試和監管審查所需的時間，保護這些候選產品的專利可能會在這些候選產品商業化之前或之後不久到期。因此，我們的知識產權可能沒有為我們提供足夠的權利來排除其他人將與我們相似或相同的產品商業化。
如果我們獲得的任何專利保護的範圍不夠廣泛，或者如果我們失去了任何專利保護，我們阻止競爭對手將類似或相同的候選產品商業化的能力將受到不利影響。
生物製藥公司的專利地位通常高度不確定，涉及複雜的法律和事實問題，近年來一直是許多訴訟的主題。因此，我們的專利權的頒發、範圍、有效性、可執行性和商業價值都具有高度的不確定性。我們未決和未來的專利申請以及任何當前或未來許可方的專利申請可能不會導致頒發保護我們的候選產品或有效阻止其他候選競爭產品商業化的專利。
此外，專利申請中要求的覆蓋範圍可以在專利發佈前大幅縮小，其範圍在發佈後可以重新解釋。即使我們目前或將來擁有或正在許可的專利申請以專利的形式發佈，它們也不會以能夠為我們提供任何有意義的保護、阻止競爭對手或其他第三方與我們競爭或以其他方式為我們提供任何競爭優勢的形式發佈。我們擁有或授權的任何專利可能會受到第三方的挑戰或規避，或者可能會因第三方的挑戰而縮小、失效或無法強制執行。因此，我們不知道我們的候選產品是可保護的，還是仍然受到有效和可強制執行的專利的保護。我們的競爭對手或其他第三方可能能夠通過以不侵權的方式開發類似或替代技術或產品來規避我們的專利或任何當前或未來許可人的專利，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。
專利的頒發對於其發明性、範圍、有效性或可執行性並不是決定性的，我們的專利或任何當前或未來許可人的專利可能會在美國和國外的法院或專利局受到挑戰。我們可能會接受第三方的預先發行或向美國專利商標局提交現有技術，或者參與反對、派生、撤銷、複審、授予後審查或PGR，以及各方間審查，或知識產權，或其他類似的挑戰我們專利權的程序。任何此類提交、訴訟或訴訟中的不利裁決可能會縮小我們專利權的範圍，或使我們的專利權無效或無法執行，允許第三方將我們的候選產品商業化並直接與我們競爭，而無需向我們付款，或者導致我們無法在不侵犯第三方專利權的情況下製造或商業化產品。此外，我們的專利或任何當前或未來許可人的專利可能會受到授權後挑戰程序的影響，例如外國專利局的異議，挑戰我們對我們的專利和專利申請以及任何當前或未來許可人的發明優先權或其他可專利性特徵的主張。此類挑戰可能導致專利權的喪失、排他性的喪失或專利主張的縮小、無效或無法執行，這可能會限制我們阻止他人使用或商業化類似或相同的技術和產品的能力，或者限制我們候選產品的專利保護期限。即使最終結果對我們有利，這樣的程序也可能導致巨大的成本，並需要我們的科學家和管理層花費大量時間。此外，如果我們的專利和專利申請或任何當前或未來許可方的專利和專利申請提供的保護的廣度或強度受到威脅，無論結果如何，都可能會阻止公司與我們合作，以許可、開發或商業化當前或未來的候選產品。
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知識分子產權不一定能解決我們競爭優勢面臨的所有潛在威脅。
我們的知識產權對未來的保障程度並不明朗，因為知識產權有其侷限性，可能不足以保障我們的業務或維持我們的競爭優勢。例如：
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其他公司可能能夠開發出與我們的候選產品相似的產品，但這些產品不在我們擁有或許可的專利的權利要求範圍之內； |
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我們或任何當前或未來的許可人或合作者可能不是第一個做出我們擁有或許可的已頒發專利或專利申請所涵蓋的發明的人； |
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我們或任何當前或未來的許可人或合作者可能不是第一個提交涵蓋我們某些發明的專利申請的公司； |
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其他公司可以自主開發類似或替代技術或複製我們的任何技術，而不侵犯我們的知識產權； |
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我們擁有或許可的未決專利申請有可能不會導致已頒發的專利； |
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由於競爭對手的法律挑戰，我們擁有或許可的已頒發專利可能被認定為無效或不可強制執行； |
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我們的競爭對手可能會在我們沒有專利權的國家進行研究和開發活動，然後利用從這些活動中學到的信息，開發出有競爭力的產品，在我們的主要商業市場銷售； |
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我們可能不會開發其他可申請專利的專有技術； |
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他人的專利可能會對我們的業務產生不利影響；以及 |
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為了保護某些商業祕密或專有技術，我們可能選擇不申請專利，而第三方隨後可能會提交涵蓋這些知識產權的專利。 |
如果這些事件發生，可能會嚴重損害我們的業務、運營結果和前景。
我們的商業成功在很大程度上取決於我們在不侵犯第三方專利和其他專有權利的情況下運營的能力。如果第三方聲稱我們侵犯了他們的專有權，我們可能會承擔損害賠償責任，或者阻礙或推遲我們的開發和商業化努力。
我們的商業成功在一定程度上有賴於避免侵犯第三方的專利和專有權利。但是，我們的研究、開發和商業化活動可能會受到侵犯或以其他方式侵犯第三方擁有或控制的專利或其他知識產權的指控。其他實體可能擁有或獲得專利或專有權利，這可能會限制我們製造、使用、銷售、提供銷售或進口我們的候選產品和未來可能獲得批准的產品的能力，或損害我們的競爭地位。在美國國內外，生物製藥行業都有大量涉及專利和其他知識產權的訴訟，包括專利侵權訴訟、異議、複審、知識產權訴訟和向美國專利商標局和/或相應的外國專利局提起的PGR訴訟。在我們正在開發候選產品的領域中，存在着大量的第三方美國和外國頒發的專利和未決的專利申請。可能存在與使用或製造我們的候選產品相關的第三方專利或專利申請，這些專利要求材料、配方、製造方法或治療方法。
隨着生物製藥行業的擴張和更多專利的頒發，我們的候選產品可能會受到侵犯第三方專利權的指控的風險增加。由於專利申請在一段時間內是保密的，在相關申請公佈之前，我們可能不知道我們的任何候選產品商業化可能會侵犯第三方專利，我們也不能確定我們是第一個提交與候選產品或技術相關的專利申請的公司。此外，由於專利申請可能需要很多年的時間才能發佈，因此可能會有當前未決的專利申請，這些申請可能會導致我們的候選產品可能會侵犯已頒發的專利。此外，識別可能與我們的技術相關的第三方專利權是困難的，因為專利搜索由於專利之間的術語差異、數據庫不完整以及難以評估專利權利要求的含義而不完善。也不能保證沒有我們知道但我們不相信與我們的業務相關的現有技術，儘管如此，
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最終被發現會限制我們製造、使用、銷售、出售或進口我們未來可能獲得批准的產品的能力，或損害我們的競爭地位。此外，第三方可能會在未來獲得專利，並聲稱使用我們的技術侵犯了這些專利。第三方聲稱的任何專利侵權索賠都將非常耗時，並且可能：
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導致訴訟費用高昂，可能造成負面宣傳； |
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轉移我們技術人員和管理人員的時間和注意力； |
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造成開發延遲； |
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阻止我們將我們的任何候選產品商業化，直到所宣稱的專利到期或在法庭上最終被裁定無效或未被侵犯； |
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要求我們開發非侵權技術，這在成本效益的基礎上可能是不可能的； |
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使我們對第三方承擔重大責任；或 |
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要求我們簽訂專利費或許可協議，這些協議可能無法以商業合理的條款獲得，或者根本不存在，或者可能是非排他性的，這可能會導致我們的競爭對手獲得相同的技術。 |
儘管截至本報告日期，沒有第三方聲稱我們侵犯了專利，但其他人可能持有可能阻止我們候選產品上市的專有權。任何針對我們的專利相關法律訴訟要求損害賠償，並試圖禁止與我們的產品、治療適應症或過程相關的商業活動，都可能使我們承擔重大損害賠償責任，包括如果我們被確定故意侵權，則賠償三倍，並要求我們獲得製造或營銷我們的候選產品的許可證。對這些索賠的辯護，無論其是非曲直，都將涉及鉅額訴訟費用，並將大量轉移我們業務中的員工資源。我們無法預測我們是否會在任何此類行動中獲勝，也無法預測這些專利所需的任何許可是否會以商業上可接受的條款提供(如果有的話)。此外，即使我們或未來的戰略合作伙伴能夠獲得許可，這些權利也可能是非排他性的，這可能會導致我們的競爭對手獲得相同的知識產權。此外，如果有必要，我們不能確定是否可以重新設計我們的候選產品、我們的治療適應症或過程以避免侵權。因此，在司法或行政訴訟中的不利裁決，或未能獲得必要的許可證，可能會阻止我們開發和商業化我們的候選產品，這可能會損害我們的業務、財務狀況和經營業績。此外，知識產權訴訟，無論其結果如何，都可能導致負面宣傳，並可能禁止我們營銷或以其他方式將我們的候選產品和技術商業化。
對我們提出索賠的當事人可能比我們更有效地承受複雜專利訴訟的費用，因為他們擁有更多的資源。此外，由於知識產權訴訟或行政訴訟需要披露大量資料，我們的一些機密資料可能會因披露而受到損害。此外，任何訴訟的發起和繼續產生的任何不確定性都可能對我們籌集額外資金的能力產生重大不利影響，或者對我們的業務、經營業績、財務狀況和前景產生重大不利影響。
我們可能無法通過收購和授權獲得或維護我們的候選產品的必要權利。
由於我們的開發項目在未來可能需要使用第三方持有的專有權，因此我們業務的增長可能在一定程度上取決於我們獲取、授權、註冊或使用這些第三方專有權的能力。我們可能無法從第三方獲取或獲得我們認為對我們的候選產品必需的任何成分、使用方法、工藝或其他第三方知識產權。第三方知識產權的許可和收購是一個競爭領域，一些更成熟的公司可能會採取我們認為有吸引力或必要的第三方知識產權許可或收購戰略。這些老牌公司由於其規模、資本資源以及更強的臨牀開發和商業化能力，可能比我們具有競爭優勢。此外，將我們視為競爭對手的公司可能不願將權利轉讓或許可給我們。我們也可能無法按照允許我們從投資中獲得適當回報的條款許可或獲取第三方知識產權。如果我們不能成功獲得所需的第三方知識產權，或者如果我們不能保持現有的知識產權，我們可能不得不放棄相關項目或候選產品的開發，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
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我們可能會捲入保護或強制執行我們的專利或任何當前或未來許可方的專利，這可能是昂貴、耗時和不成功的。此外，我們頒發的專利或任何當前或如果在法庭上受到挑戰，未來許可人的專利可能會被認定為無效或不可強制執行。
競爭對手可能會侵犯我們的知識產權。為了防止侵權或未經授權的使用，我們可能會被要求提出侵權索賠，這可能是昂貴和耗時的。此外，在專利侵權訴訟中，法院可以裁定我們擁有或未獲得許可的專利無效、不可強制執行和/或未被侵犯。如果我們或我們任何潛在的未來合作者對第三方提起法律訴訟，以強制執行針對我們的候選產品的專利，被告可以反訴我們的專利或任何現有或未來許可人的專利全部或部分無效和/或不可強制執行。在美國的專利訴訟中，被告聲稱無效和/或不可執行性的反訴是司空見慣的。質疑有效性的理由包括被指控未能滿足幾項法定要求中的任何一項，包括缺乏新穎性、明顯、書面描述、不能實施或明顯類型的雙重專利。不可執行性斷言的理由可能包括與專利訴訟有關的人向美國專利商標局隱瞞相關信息或在起訴期間做出誤導性陳述的指控。
第三方也可以向美國專利商標局或國外專利局提出類似的無效索賠，即使在訴訟範圍之外也是如此。這些機制包括複審、保護PGR、知識產權、派生程序和外國司法管轄區的同等程序(例如，反對程序)。此類訴訟可能導致撤銷、取消或修改我們的專利或任何當前或未來的許可人專利，使其不再涵蓋我們的技術或平臺，或我們可能開發的任何候選產品。在法律上斷言無效和不可執行之後的結果是不可預測的。例如，關於有效性問題，我們不能確定沒有無效的先前技術，而我們和專利審查員在起訴期間並不知道這一點。如果第三方在無效或不可強制執行的法律斷言上獲勝，我們將失去至少部分甚至全部對我們的技術或平臺或我們可能開發的任何候選產品的專利保護。這種專利保護的喪失將對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
法律斷言無效和/或不可執行性之後的結果是不可預測的，現有技術可能會使我們的專利或任何當前或未來許可人的專利無效。不能保證與我們的專利和專利申請或任何現有或未來許可人的專利和專利申請相關的所有潛在先前技術都已找到。也不能保證不存在我們所知道的、但我們認為不會影響我們的專利和專利申請中的索賠的有效性或可執行性的先前技術，或者任何當前或未來的許可人的專利和專利申請，儘管如此，最終可能會被發現影響索賠的有效性或可執行性。
如果被告在無效和/或不可強制執行的法律主張上獲勝，我們可能會失去對該候選產品的至少部分甚至全部專利保護。此外，如果我們的專利和專利申請或任何當前或未來許可方的專利和專利申請提供的保護的廣度或強度受到威脅，可能會阻止公司與我們合作，以許可、開發或商業化當前或未來的候選產品。這種專利保護的喪失將對我們的業務產生實質性的不利影響。
即使解決方案對我們有利，但與我們的知識產權相關的訴訟或其他法律程序可能會導致我們產生鉅額費用，並可能分散我們的技術和管理人員的正常責任。此外，可能會公開宣佈聽證會、動議或其他臨時程序或事態發展的結果，如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，可能會對我們普通股的價格產生重大不利影響。此類訴訟或訴訟可能大幅增加我們的運營虧損，並減少可用於開發活動或任何未來銷售、營銷或分銷活動的資源。我們可能沒有足夠的財政或其他資源來進行充分的訴訟或法律程序。我們的一些競爭對手可能比我們更有效地承擔這類訴訟或訴訟的費用，因為他們擁有更多的財政資源。專利訴訟或其他訴訟的發起和繼續帶來的不確定性可能會損害我們在市場上的競爭能力。
此外，由於知識產權訴訟或其他與我們知識產權有關的法律程序需要披露大量資料，我們的一些機密資料可能會因在這類訴訟或其他訴訟程序中披露而受到損害。也可能會公佈聽證會、動議或其他臨時程序或事態發展的結果。如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，可能會對我們普通股的價格產生實質性的不利影響。
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此外，專利的頒發並不賦予我們實踐專利發明的權利。第三方可能會阻止我們銷售我們自己的專利產品和實踐我們自己的專利技術，這些專利可能會阻止我們銷售自己的專利產品和實踐我們自己的專利技術。
知識產權訴訟可能會導致不利的宣傳，損害我們的聲譽，並導致我們普通股的市場價格下跌。
在知識產權訴訟過程中，可能會有提起訴訟的公告、聽證結果、動議裁決以及訴訟中的其他臨時程序。如果證券分析師或投資者認為這些聲明是負面的，我們現有產品、計劃或知識產權的感知價值可能會降低。因此，我們普通股的市場價格可能會下降。這樣的聲明還可能損害我們的聲譽或我們未來產品的市場，這可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。
為了確定發明的優先權，派生程序可能是必要的，不利的結果可能要求我們停止使用相關技術或試圖從勝利方那裏獲得權利許可。
由第三方發起或由我們提起或由美國專利商標局宣佈的派生程序可能是必要的，以確定關於我們的專利或專利申請、或任何當前或未來許可人的發明的優先權。不利的結果可能要求我們停止使用相關技術，或者試圖從勝利方那裏獲得授權。如果勝利方不按商業上合理的條件向我們提供許可證，我們的業務可能會受到損害。我們對派生訴訟的辯護可能會失敗，即使成功，也可能導致鉅額成本，並分散我們的管理層和其他員工的注意力。此外，與此類程序相關的不確定性可能會對我們籌集資金以繼續我們的臨牀試驗、繼續我們的研究計劃、從第三方獲得必要的技術許可或建立開發或製造合作伙伴關係的能力產生重大不利影響，這些合作伙伴關係將幫助我們將候選產品推向市場。
最近的專利改革立法可能會增加圍繞起訴我們的專利申請或任何現有或未來許可人的專利申請，以及執行或保護我們已頒發的專利或任何現有或未來許可人的專利的不確定性和成本。
2011年9月16日，《萊希-史密斯美國發明法》(Leahy-Smith America Invents Act)或《萊希-史密斯法案》(Leahy-Smith Act)簽署成為法律。萊希-史密斯法案(Leahy-Smith Act)包括對美國專利法的一些重大修改。這些條款包括影響專利申請起訴方式的條款，也可能影響專利訴訟。特別是，根據“萊希-史密斯法案”，美國於2013年3月過渡到“第一個提交專利申請的發明人”制度，在這個制度下，假設滿足其他可專利性要求，第一個提交專利申請的發明人將有權獲得專利，無論所要求的發明是否是第三方最先發明的。因此，在2013年3月之後但在我們之前向美國專利商標局提交專利申請的第三方可以被授予涵蓋我們的發明的專利，即使我們在該第三方做出發明之前就已經做出了該發明。這就要求我們瞭解從發明到專利申請的時間。此外，我們獲得和保持有效和可強制執行的專利的能力取決於我們的技術與現有技術之間的差異是否允許我們的技術比現有技術獲得專利。由於美國和大多數其他國家/地區的專利申請在提交後或發佈前的一段時間內是保密的，我們可能不確定我們或任何當前或未來的許可人是第一批(1)提交與我們的候選產品相關的專利申請或(2)發明專利或專利申請中要求的任何發明的公司。
萊希-史密斯法案還包括一些重大變化，這些變化影響了專利申請的起訴方式，也可能影響專利訴訟。這些措施包括在專利訴訟期間允許第三方向美國專利商標局提交現有技術，以及通過美國專利商標局管理的授權後程序(包括PGR、IPR和派生程序)攻擊專利有效性的額外程序。任何此類提交或程序中的不利裁決可能會縮小我們專利權的範圍或可執行性，或使我們的專利權無效，這可能會對我們的競爭地位產生不利影響。
由於USPTO訴訟中的證據標準低於美國聯邦法院宣佈專利主張無效所需的證據標準，第三方可能會在USPTO訴訟中提供足以讓USPTO裁定權利要求無效的證據，即使同樣的證據如果首先在地區法院訴訟中提交也不足以使權利要求無效。因此，第三方可能試圖使用美國專利商標局的程序來宣佈我們的專利主張無效，如果我們的專利主張首先被第三方作為被告在地區法院訴訟中提出質疑，我們的專利主張就不會無效。因此，《萊希-史密斯法案》及其實施可能會增加圍繞我們的專利申請或任何現有或未來許可人的專利申請的起訴以及執行或辯護我們的專利申請的不確定性和成本。
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已頒發的專利或任何當前或未來的許可方，所有這些都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
美國專利法或其他國家法律的變化可能會降低專利的整體價值，從而削弱我們保護候選產品的能力。
與其他生物製藥公司一樣，我們的成功在很大程度上依賴於知識產權，特別是專利。在生物製藥行業獲得和實施專利涉及高度的技術和法律複雜性。因此，獲得和實施生物製藥專利既昂貴又耗時，而且本質上是不確定的。美國和其他國家的專利法或專利法解釋的變化可能會降低我們的知識產權價值，並可能增加圍繞專利申請的起訴和專利申請的執行或保護的不確定性和成本。我們無法預測在我們的專利或第三方專利中可能允許或強制執行的權利要求的廣度。此外，國會或其他外國立法機構可能會通過對我們不利的專利改革立法。
例如，美國最高法院近年來對幾起專利案件做出了裁決，要麼縮小了某些情況下可獲得的專利保護範圍，要麼在某些情況下削弱了專利權人的權利。除了對我們未來獲得專利的能力的不確定性增加之外，這一系列事件的結合也給一旦獲得專利的價值帶來了不確定性。根據美國國會、美國聯邦法院、美國專利商標局或外國司法管轄區類似機構的決定，管理專利的法律法規可能會以不可預測的方式發生變化，從而削弱我們獲得新專利或實施現有專利以及我們未來可能獲得或許可的專利的能力。
我們可能會受到質疑我們專利和其他知識產權的發明權或所有權的索賠。
我們還可能面臨前僱員或其他第三方對我們的專利或其他知識產權擁有所有權權益的索賠。訴訟可能是必要的，以對抗這些和其他挑戰庫存或所有權的索賠。如果我們不能為任何此類索賠辯護，除了支付金錢損害賠償外，我們還可能失去寶貴的知識產權。這樣的結果可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。即使我們成功地抗辯了這類索賠，訴訟也可能導致鉅額成本，並分散管理層和其他員工的注意力。
專利條款可能不足以在足夠長的時間內保護我們在候選產品上的競爭地位。
專利的壽命是有限的。在美國，如果及時支付所有維護費，一項專利的自然到期時間一般是自其最早的美國非臨時申請日期起20年。可能會有各種延期，但專利的有效期及其提供的保護是有限的。即使獲得了涵蓋我們候選產品的專利，一旦專利有效期到期，我們也可能面臨來自競爭產品的競爭。考慮到新產品候選產品的開發、測試和監管審查所需的時間，保護這些候選產品的專利可能會在這些候選產品商業化之前或之後不久到期。因此，我們的專利組合可能沒有為我們提供足夠的權利來排除其他公司將與我們相似或相同的產品商業化。
如果我們的候選產品沒有獲得專利期的延長，我們的業務可能會受到實質性的損害。
根據FDA批准我們候選產品上市的時間、期限和具體情況，我們的一項或多項美國專利或任何現有或未來許可方的專利可能有資格根據1984年的《藥品價格競爭和專利期限恢復法》或《哈奇-瓦克斯曼修正案》獲得有限的專利期恢復。Hatch-Waxman修正案允許最長五年的專利恢復期限，作為對產品開發和FDA監管審查過程中失去的專利期的補償。每個FDA批准的產品最多可以延長一項專利，作為對FDA監管審查過程中失去的專利期的補償。專利期延長不得超過自產品批准之日起共計十四年的剩餘期限，只有涉及該批准的藥品、其使用方法或者製造方法的權利要求方可延長。(二)專利有效期的延長，自產品批准之日起不得超過十四年；只有涉及該批准的藥品、其使用方法或者其製造方法的權利要求方可延長。如果我們的候選產品獲得監管部門的批准，在某些國家/地區也可以延長專利期限。但是，我們可能因為未能在適用的截止日期內申請、未能在相關專利到期前申請或未能滿足適用要求等原因而無法獲得延期。此外，適用的期限或提供的專利保護範圍可能比我們要求的要少。如果我們不能獲得延長專利期
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如果我們的專利到期後，我們的競爭對手可能獲得競爭產品的批准，並且我們的收入可能會大幅減少，我們的收入可能會減少，或者任何此類延期的期限比我們要求的要短，我們的競爭對手可能在我們的專利到期後獲得競爭產品的批准。此外，如果發生這種情況，我們的競爭對手可能會利用我們在開發和臨牀試驗方面的投資，參考我們的臨牀和非臨牀數據，比其他情況下更早推出他們的產品。
我們將無法在世界各地保護我們的知識產權。
我們擁有或在許可中擁有約9項美國專利，擁有2項美國待決專利申請，以及13項在美國以外司法管轄區頒發的許可內專利，1項在美國以外司法管轄區正在許可中的待決專利申請，7項在美國以外司法管轄區待決的自有專利申請，以及2項根據PCT提交的待決國際申請。然而，在世界各國申請、起訴和保護專利的費用將高得令人望而卻步，而且我們在美國以外的一些國家的知識產權可能沒有美國那麼廣泛。此外，一些國家的法律對知識產權的保護程度不及美國的聯邦和州法律。因此，我們無法阻止第三方在美國以外的所有國家實施我們的發明，或在美國或其他司法管轄區銷售或進口使用我們的發明製造的產品。競爭者可以在我們沒有獲得專利保護的司法管轄區使用我們的技術來開發自己的產品，而且還可以將其他侵權產品出口到我們擁有專利保護的地區，但執法力度不如美國。這些產品可能會與我們的候選產品競爭，而我們的專利、任何當前或未來許可方的專利或其他知識產權可能不能有效或不足以阻止它們競爭。
許多公司在外國司法管轄區保護和捍衞知識產權方面遇到了重大問題。許多國家的法律制度不支持專利和其他知識產權保護的強制執行，這可能會使我們很難阻止侵犯我們的專利或任何當前或未來許可人的專利，或者以侵犯我們的專有權的方式營銷競爭產品。在外國司法管轄區強制執行我們的專利權的訴訟可能會導致巨大的成本，並將我們的努力和注意力從我們業務的其他方面轉移出去，可能會使我們的專利或任何當前或未來許可人的專利面臨被無效或狹義解釋的風險，我們的專利申請或任何當前或未來許可人的專利申請可能面臨不頒發的風險，並可能引發第三方對我們提出索賠。我們可能不會在我們發起的任何訴訟中獲勝，而且所判給的損害賠償或其他補救措施(如果有的話)可能沒有商業意義。因此，我們在世界各地執行知識產權的努力可能不足以從我們開發或許可的知識產權中獲得顯著的商業優勢。
許多國家都有強制許可法，根據這些法律，專利權人可能會被強制授予第三方許可。此外，許多國家限制專利對政府機構或政府承包商的可執行性。在這些國家，專利權人的補救措施可能有限，這可能會大幅降低此類專利的價值。如果我們被迫向第三方授予與我們業務相關的任何專利的許可，我們的競爭地位可能會受到損害，我們的業務、財務狀況、運營結果和前景可能會受到不利影響。
獲得和維護我們的專利保護有賴於遵守法規和政府專利機構提出的各種程序、文件、費用支付和其他要求，如果不符合這些要求，我們的專利保護可能會減少或取消。
在我們的專利和/或申請以及任何現有或未來許可人的專利和/或申請的生命期內，定期維護費、續期費、年金費和各種其他政府費用將在我們的專利和/或申請以及任何現有或未來許可人的專利和/或申請的生命期內的不同時間點支付給美國專利商標局和各個外國專利局。我們有系統提醒我們支付這些費用，我們依靠我們的外部專利年金服務在到期時支付這些費用。此外，美國專利商標局和各個外國專利局要求在專利申請過程中遵守一些程序、文件、費用支付和其他類似條款。我們聘請了信譽良好的律師事務所和其他專業人士來幫助我們遵守，在許多情況下，無意中的失誤可以通過支付滯納金或根據適用於特定司法管轄區的規則通過其他方式得到糾正。然而，在某些情況下，不遵守規定可能導致專利或專利申請被放棄或失效，從而導致相關司法管轄區的專利權部分或全部喪失。如果發生這樣的事件，可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。
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如果我們的商標和商號沒有得到充分的保護，那麼我們可能無法在我們感興趣的市場上建立知名度，我們的業務可能會受到不利影響。
我們打算使用註冊或未註冊的商標或商號來品牌和營銷我們自己和我們的產品。我們的商標或商號可能會受到挑戰、侵犯、規避或宣佈為通用商標，或被認定為侵犯了其他商標。我們可能無法保護我們需要建立的這些商標和商號的權利名字我們可能無法在我們感興趣的市場中獲得潛在合作伙伴或客户的認可，在美國境內外的司法管轄區註冊、維護和/或保護我們對這些商標和商號的權利可能會很困難，成本也會很高。有時，競爭對手可能會採用與我們類似的商號或商標，從而阻礙我們建立品牌標識的能力，並可能導致市場混亂。此外，其他註冊商標或商標的所有者可能會提出潛在的商號或商標侵權索賠，這些商標或商標包含我們的註冊或未註冊商標或商號的變體。從長遠來看，如果我們不能根據我們的商標和商號建立名稱認可，那麼我們可能無法有效地競爭，我們的業務可能會受到不利影響。我們執行或保護與商標、商業祕密、域名、版權或其他知識產權相關的專有權的努力可能是無效的，可能導致大量成本和資源轉移，並可能對我們的財務狀況或運營結果產生不利影響。
如果我們不能保護我們的商業祕密的機密性，我們的商業和競爭地位就會受到損害。
此外，我們依靠保護我們的商業祕密，包括非專利技術訣竅、技術和其他專有信息來維持我們的競爭地位。儘管我們已採取措施保護我們的商業祕密和非專利專有技術，包括與第三方簽訂保密協議，以及與員工、顧問和顧問簽訂保密信息和發明協議，但我們不能保證所有這些協議都得到了適當的執行，其中任何一方都可能違反協議並披露我們的專有技術。信息，包括我們的商業祕密，而我們可能無法獲得足夠的補救措施。執行一方非法披露或挪用商業祕密的主張是困難、昂貴和耗時的，結果是不可預測的。此外，美國國內外的一些法院不太願意或不願意保護商業祕密。
此外，第三方仍可能獲得該信息或可能獨立獲得該信息或類似信息，我們無權阻止他們利用該技術或信息與我們競爭。如果發生上述任何事件，或者如果我們失去了對我們的商業祕密的保護，這些信息的價值可能會大大降低，並且我們的競爭地位會受到損害。如果我們不在專利公佈前申請專利保護，或者我們不能以其他方式對我們的專有技術和其他機密信息保密，那麼我們獲得專利保護或保護我們商業祕密信息的能力可能會受到威脅。
我們可能會受到指控，稱我們或我們的員工錯誤地使用或泄露了所謂的機密信息或商業祕密。
我們已經並可能在未來簽訂保密協議和保密協議，以保護第三方的專有地位，如外部科學合作者、CRO、第三方製造商、顧問、顧問、潛在合作伙伴、共享多公司財產的承租人和其他第三方。如果第三方聲稱我們或我們的員工無意中或以其他方式違反了協議，並使用或披露了第三方專有的商業祕密或其他信息，我們可能會受到訴訟。對這類問題的辯護，無論其是非曲直，都可能涉及鉅額訴訟費用，並將大量轉移我們業務中的員工資源。我們無法預測我們是否會在任何這樣的行動中獲勝。此外，知識產權訴訟，無論其結果如何，都可能造成負面宣傳，並可能禁止我們營銷或以其他方式將我們的候選產品和技術商業化。如果不對任何此類索賠進行抗辯，我們可能會承擔重大的金錢損失責任，或者阻礙或推遲我們的開發和商業化努力，這可能會對我們的業務造成不利影響。即使我們成功地對這些索賠進行辯護，訴訟也可能導致成本高昂，會讓我們的管理團隊和其他員工分心。
對我們提出索賠的當事人可能比我們更有效地承擔複雜知識產權訴訟的費用，因為他們擁有更多的資源。此外，由於知識產權訴訟所需披露的資料數目龐大，我們的一些機密資料可能會因披露而受到損害。此外，啟動和繼續執行過程中產生的任何不確定因素任何
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訴訟可能會對我們籌集額外資金的能力產生實質性的不利影響，或者對我們的業務、經營業績、財務狀況和前景產生實質性的不利影響。
我們可能會受到這樣的指控：我們錯誤地從競爭對手那裏僱傭了一名員工，或者我們或我們的員工錯誤地使用或披露了他們前僱主的機密信息或商業祕密。
在生物製藥行業，除了我們的員工之外，我們還聘請顧問來幫助我們開發候選產品，這在生物製藥行業是很常見的。這些顧問中的許多人，以及我們的許多員工，以前曾受僱於其他生物製藥公司，或以前可能曾向或目前可能正在向包括我們的競爭對手或潛在競爭對手在內的其他生物製藥公司提供諮詢服務。我們可能會受到以下指控的影響：我們、我們的員工或顧問無意中或以其他方式使用或泄露了其前僱主或其前客户或現任客户的商業祕密或其他專有信息。可能有必要提起訴訟來抗辯這些指控。如果我們不能為任何此類索賠辯護，除了支付金錢賠償外，我們還可能失去寶貴的知識產權或人員，這可能會對我們的業務造成不利影響。即使我們是成功在對這些索賠進行辯護時，訴訟可能會導致鉅額成本，並會分散我們的管理團隊和其他員工的注意力。
我們開發和商業化我們的技術和候選產品的權利可能在一定程度上受制於其他人授予我們的許可證的條款和條件。
我們已經與第三方簽訂了許可協議，未來我們可能會與其他公司簽訂額外的許可協議，以推進我們的研究或允許候選產品商業化。這些許可和其他許可可能不會提供在所有相關使用領域和在以下所有地區使用此類知識產權和技術的獨家權利我們可能希望在未來開發或商業化我們的技術和產品。
此外，根據任何此類許可協議的條款，我們可能無權控制專利和專利申請的準備、提交、起訴、維護、強制執行和辯護，這些專利和專利申請涵蓋我們從第三方許可的技術。在這種情況下，我們不能確定這些專利和專利申請是否會以符合我們業務最佳利益的方式進行準備、提交、起訴、維護、強制執行和辯護。如果我們當前或未來的任何許可人未能起訴、維護、強制執行和保護這些專利，或失去這些專利或專利申請的權利，我們已許可的權利可能會減少或取消，我們開發和商業化受此類許可權利約束的任何產品的權利可能會受到不利影響。
我們的許可方和任何未來的許可方可能依賴第三方顧問或合作者或來自第三方的資金，因此我們的許可方不是我們正在許可的專利的唯一和獨家所有者。如果其他第三方擁有我們正在許可的專利的所有權，他們可能能夠將此類專利許可給我們的競爭對手，而我們的競爭對手可以銷售與之競爭的產品和技術。這可能會對我們的競爭地位、業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
我們可能無法以合理的成本或合理的條款獲得額外的許可證(如果有的話)。即使我們能夠獲得許可，它也可能是非排他性的，從而使我們的競爭對手能夠獲得授權給我們的相同技術。在這種情況下，我們可能需要花費大量的時間和資源來重新設計我們的技術，候選產品，或製造它們的方法，或開發或許可替代技術，所有這些在技術或商業基礎上都可能是不可行的。如果我們不能做到這一點，我們可能無法開發或商業化受影響的候選產品，這可能會嚴重損害我們的業務、財務狀況、運營結果和前景。我們不能保證不存在第三方專利，這些專利可能會對我們當前的技術、製造方法、候選產品或未來的方法或產品強制執行，從而導致禁止我們的製造或未來銷售，或者對於我們未來的銷售，我們有義務向第三方支付版税和/或其他形式的賠償，這可能是重大的。
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如果我們未能履行我們向第三方許可知識產權的協議中的義務，或者我們與許可人的業務關係受到幹擾，我們可能會失去對我們的業務非常重要的許可權。
可能會出現糾紛之間根據許可協議，我們和我們當前或未來的知識產權許可方，包括：
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許可協議授予的權利範圍和其他與解釋有關的問題； |
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我們的技術和工藝是否以及在多大程度上侵犯了不受許可協議約束的許可方的知識產權； |
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我們將專利和其他權利再許可給第三方的權利； |
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我們在許可協議下的盡職義務，以及哪些活動滿足這些盡職義務； |
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我們轉讓或轉讓許可證的權利； |
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由我們的許可人、我們和我們的合作伙伴共同創造或使用知識產權而產生的發明和專有技術的發明和所有權；以及 |
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專利技術發明的優先權。 |
在……裏面加法，我們根據其許可知識產權的協議來自第三方的財產或技術很複雜，這類協議中的某些條款可能會受到多種解釋的影響。任何可能出現的合同解釋分歧的解決可能會縮小我們認為是我們對相關知識產權或技術的權利的範圍，或者增加我們認為是相關協議下我們的財務或其他義務，這兩種情況中的任何一種都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景看好。此外，如果圍繞我們許可的知識產權的爭議妨礙或削弱我們以商業上可接受的條款維持現有許可安排的能力，我們可能無法成功開發和商業化受影響的候選產品，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。
儘管我們盡了最大努力，我們的許可方可能會得出結論，我們嚴重違反了許可協議，因此可能會終止。因此，我們無法開發和商業化這些許可協議涵蓋的產品和技術。如果這些未授權的產品被終止，或者如果基礎專利未能提供預期的排他性，競爭對手將有權尋求監管部門的批准，並銷售與我們相同的產品。這可能會對我們的競爭地位、業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
我們的一些候選產品的專利保護和專利起訴可能依賴於第三方。
雖然我們通常尋求獲得控制與我們的候選產品相關的專利的起訴、維護和強制執行的權利，但有時與我們的候選產品相關的專利的申請和起訴活動可能由許可方或合作伙伴控制。如果許可方或合作伙伴未能起訴，維護如果我們以符合我們業務最佳利益的方式實施這些專利和專利申請，包括為我們的候選產品支付所有適用的費用，我們可能會失去我們對知識產權的權利或我們對這些權利的專有權，我們開發和商業化這些候選產品的能力可能會受到不利影響，我們可能無法阻止競爭對手製造、使用和銷售競爭產品。此外，即使我們有權控制對我們授權給第三方的專利和來自第三方的專利申請的專利起訴，我們仍可能受到我們的被許可人、許可人及其律師在我們控制專利起訴之日之前的行為或不作為的不利影響或損害。
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通過政府資助的項目發現的知識產權可能會受到聯邦法規的約束，比如三月-在權利方面，某些報告要求，以及對總部位於美國的公司的偏好。遵守這些規定可能會限制我們的專有權，並限制我們與非美國製造商簽訂合同的能力。
我們可能會開發、收購或許可通過使用美國政府資金或贈款而產生的知識產權。根據1980年的“貝赫-多爾法案”(Bayh-Dole Act)，美國政府對由政府資助開發的發明擁有一定的權利。美國政府的這些權利包括將發明用於任何政府目的的非排他性、不可轉讓、不可撤銷的全球許可。此外，在某些有限的情況下，美國政府有權要求我們將上述任何發明的獨家、部分獨家或非獨家許可授予第三方，前提是：(1)沒有采取足夠的步驟將發明商業化；(2)為了滿足公共衞生或安全需求，政府行動是必要的；或者(3)政府行動是必要的，以滿足聯邦法規對公眾使用的要求(也稱為“遊行權利”)。該等“進場”權利將適用於因使用該等政府撥款或補助金而產生的新主題，而不會延伸至先前存在的主題或與政府撥款或資助無關的基金所產生的主題。如果美國政府行使其對我們未來知識產權的進行權，這些權利是通過使用美國政府的資金或贈款產生的，我們可能會被迫許可或再許可我們開發的知識產權，或者我們以對我們不利的條款許可的知識產權。, 也不能保證我們會因為行使這些權利而得到美國政府的補償。如果獲獎者沒有向政府披露發明，或者沒有在規定的期限內提交知識產權登記申請，美國政府也有權獲得這些發明的所有權。在政府資助的計劃下產生的知識產權也受到某些報告要求的約束，遵守這一要求可能需要我們花費大量資源。此外，美國政府要求任何包含任何這些發明的產品或通過使用任何這些發明而生產的產品都必須基本上在美國製造。如果知識產權所有人或受讓人能夠證明已做出合理但不成功的努力，以類似條款向可能在美國大量生產的潛在被許可人授予許可，或者在這種情況下，國內製造在商業上不可行，那麼提供資金的聯邦機構可能會放棄對美國工業的這種偏好。這種對美國工業的偏好可能會限制我們與美國以外的產品製造商就此類知識產權涵蓋的產品簽訂合同的能力。
與網絡安全相關的風險
我們依賴網絡、基礎設施和數據，這使我們面臨數據安全風險，包括我們的系統或我們的CRO或其他承包商或顧問使用的系統出現安全故障或漏洞。我們依賴我們自己或第三方的信息技術系統、基礎設施和數據(包括移動技術)來運營我們的業務。我們計算機系統的多樣性和複雜性可能會出現故障或遭受安全漏洞。
雖然我們已實施保安措施，但我們的內部電腦系統，以及我們的註冊辦事處及其他承辦商和顧問的電腦系統，可能仍容易受到電腦病毒和未經授權進入的破壞。同樣，數據隱私或安全事件或員工或其他人的違規行為可能會導致敏感數據(包括我們的知識產權、商業祕密或員工、患者、客户或其他業務合作伙伴的個人信息)暴露給未經授權的人或公眾，或可能被濫用。網絡攻擊的頻率、複雜性和強度都在增加。網絡攻擊可能包括部署有害的惡意軟件、拒絕服務、社會工程和其他手段，以影響服務可靠性並威脅數據的機密性、完整性和可用性。在當前的新冠肺炎疫情期間，我們員工工作和訪問我們系統的方式發生變化，可能會導致不良行為者有更多機會發動網絡攻擊，或導致員工無意中造成安全風險或事件。我們的業務合作伙伴面臨着類似的風險，其系統的任何安全漏洞或遭受的其他損失都可能對我們的安全態勢產生不利影響。, 要求我們核實數據庫內容的正確性，否則我們將面臨訴訟、索賠、調查、處罰或保護個人數據的法律法規規定的其他責任，其中任何一項都可能擾亂我們的業務和/或導致成本增加或收入損失。安全漏洞或隱私的影響在目前的新冠肺炎大流行期間，違規行為可能會進一步放大。此外，訪問機密信息的移動設備的普遍使用增加了數據安全漏洞的風險，這可能導致機密信息、商業祕密或其他知識產權的損失。
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儘管為應對上述威脅做出了重大努力，但我們不可能完全減輕這些風險。我們可能無法預測或阻止用於獲取未經授權的訪問或危害我們系統的技術，因為它們經常更改，並且通常在事件發生後才能被檢測到。如果發生泄密或其他安全事件如果發生並導致我們的運營中斷，可能會導致我們的開發計劃和業務運營的實質性中斷。例如，已完成的、正在進行的或未來的臨牀試驗中的臨牀試驗數據丟失可能會導致我們的監管審批工作延遲，並顯著增加我們恢復或複製數據的成本。如果任何中斷或安全漏洞導致我們的數據或系統丟失或損壞，或者不適當地使用、披露或修改機密或專有信息，我們可能會招致責任，我們候選產品的進一步開發和商業化可能會延遲。雖然我們已經並將繼續投資於保護我們的數據和信息技術基礎設施，但不能保證我們的努力將防止服務中斷，或防止或識別系統中可能對我們的業務和運營產生不利影響和/或導致關鍵或敏感信息丟失的漏洞或漏洞。任何此類中斷或違規行為，或任何已發生的看法，都可能給我們帶來財務、法律、商業或聲譽方面的損害。此外，我們的責任保險在類型或金額上可能不足以涵蓋與安全漏洞、網絡攻擊和其他相關隱私和安全漏洞或事件相關的索賠。
數據收集受到有關個人信息的使用、處理和跨境傳輸的限制性規定的約束。
如果我們決定進行臨牀試驗或繼續招募患者參加我們未來的臨牀試驗，我們可能會受到與隱私、數據保護和數據安全有關的額外限制。收集、使用、存儲、披露、傳輸或以其他方式處理有關歐盟或歐盟內個人的個人數據，包括個人健康數據，均受歐盟一般數據保護條例(GDPR)的約束。GDPR的範圍很廣，對處理個人數據的公司提出了許多要求，包括有關處理健康和其他敏感數據、徵得與個人數據有關的個人同意、向個人提供有關數據處理活動的信息、實施保障措施以保護個人數據的安全和機密性、就數據泄露事件提供通知，以及在聘用第三方處理器時採取某些措施等方面的要求。GDPR還對向包括美國在內的歐盟以外國家轉移個人數據實施了嚴格的規定，並允許數據保護當局對違反GDPR的行為施加鉅額處罰，包括可能處以最高2000萬歐元或全球年收入4%的罰款，以金額較大者為準。GDPR還賦予數據主體和消費者協會一項私人訴訟權利，可以向監管當局提出投訴，尋求司法補救，並就違反GDPR造成的損害獲得賠償。此外，GDPR還包括對跨境數據傳輸的限制。由於歐盟的法律程序，GDPR下的跨境數據傳輸的某些方面是不確定的, 包括2020年7月歐盟法院做出的一項裁決，該裁決宣佈歐盟-美國隱私盾牌無效。這可能會增加跨境轉移個人數據的複雜性，並可能需要我們審查和修改與跨境數據轉移有關的機制。GDPR增加了我們在處理受GDPR約束的個人數據方面的責任和責任，我們可能需要建立額外的機制來確保遵守GDPR，包括個別國家實施的機制。遵守GDPR將是一個嚴格和耗時的過程，可能會增加我們的業務成本或要求我們改變業務做法，儘管我們做出了這些努力，但我們可能會面臨與我們的歐洲活動相關的罰款和處罰、訴訟和聲譽損害的風險。
此外，英國退出歐盟，即英國退歐，給英國的數據保護監管帶來了不確定性。具體地説，英國於2020年1月1日退出歐盟，過渡期截至2020年12月31日。英國已經實施了類似GDPR的立法，即英國GDPR，規定最高可處以1750萬GB或全球營業額4%的罰款，以金額較大者為準。然而，英國和歐盟在數據保護法的某些方面的關係仍然不清楚，包括跨境數據傳輸和英國信息專員辦公室在歐盟方面的作用，這將使我們面臨進一步的合規風險。根據英國GDPR、GDPR以及英國和歐盟的其他隱私和數據保護法律，我們可能會因採取任何措施遵守這些法律而招致責任、費用、成本和其他運營損失。
此外，加利福尼亞州最近頒佈了加州消費者隱私法(California Consumer Privacy Act，簡稱CCPA)，為加州消費者創造了新的個人隱私權(如法律所定義)，並對處理消費者或家庭個人數據的實體規定了更多的隱私和安全義務。CCPA要求涵蓋的公司向消費者提供有關這些公司收集、使用和共享數據做法的新披露，為這些消費者提供選擇退出某些銷售或轉移個人信息的新方式，併為消費者提供額外的訴訟理由。
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CCPA於2020年1月1日生效，加州總檢察長於2020年7月1日開始對違規行為採取執法行動。2020年11月，加利福尼亞州通過了“加州隱私權法案”(California Privacy Rights Act)(CPRA)，它彌補和擴展了CCPA。雖然大多數實質性條款在……裏面CPRA要到2023年才會生效，儘管CCPA包括對某些臨牀試驗數據的豁免，但這項法律可能會增加我們的遵從性成本和我們可能收集的有關加州消費者的其他個人信息的潛在責任。CCPA和CPRA可能會影響我們的業務活動，並表明我們的業務易受與個人數據和受保護的健康信息相關的不斷變化的監管環境的影響。
遵守美國和國際數據保護法律和法規可能要求我們在合同中承擔更繁重的義務，限制我們收集、使用和披露數據的能力，或者在某些情況下影響我們在某些司法管轄區運營的能力。任何實際或據稱不遵守與隱私、數據保護和數據安全相關的美國或國際法律和法規的行為都可能導致政府調查、訴訟和執法行動(可能包括民事或刑事處罰)、私人訴訟或負面宣傳，損害我們的聲譽，並可能對我們的經營業績和業務產生負面影響。此外，我們或我們的潛在合作者獲得信息的臨牀試驗對象，以及與我們共享此信息的提供商，可能會在合同上限制我們使用和披露信息的能力，或對我們的使用、保留和其他信息處理施加其他義務或限制，否則我們可能面臨適用於我們使用、保留和其他處理信息的合同限制。聲稱我們侵犯了個人隱私權，未能遵守數據保護法，或違反了我們的合同義務，即使我們被判不承擔責任，辯護也可能代價高昂且耗時，並可能導致負面宣傳，從而損害我們的業務。
與我們普通股所有權相關的風險
我們和一定的我們的多名董事和高管已被列為訴訟被告，這些訴訟可能會導致鉅額成本並轉移管理層的注意力。
正如本報告“第二部分，第一項-法律訴訟”的其他部分所述，我們和我們的某些高管和董事已被列為集體訴訟的被告，這些訴訟一般指控我們和我們的某些高管和董事違反了《證券交易法》第10(B)和/或20(A)條以及根據該法案頒佈的第10b-5條，作出了據稱虛假和/或誤導性的陳述。並遺漏了與公司業務有關的重大不利事實。這些投訴要求未指明的補償性和懲罰性損害賠償，以及合理的成本和費用，包括律師費。目前，我們無法預測這些事情的結果。此外，任何有關該等事宜的結論如對本公司不利，而本公司因此而招致董事及高級職員責任保險所不承保的鉅額費用或損害賠償，將會對本公司的財務狀況及業務造成重大不利影響。此外，訴訟已經並將繼續導致我們的管理層和董事會將時間和注意力轉移到訴訟上，並可能對我們的聲譽造成不利影響，並進一步轉移管理層和董事會對其他優先事項的注意力和資源，包括執行對我們發展業務和提升我們的候選產品能力非常重要的業務計劃和戰略，其中任何一項都可能對我們的業務產生實質性的不利影響。此外，我們可能會提起額外的訴訟，而訴訟的結論對我們不利，而我們因此而招致董事及高級職員責任保險所不承保的重大成本或損害，將會對我們的財務狀況及業務產生重大不利影響。
我們不知道活躍的市場是否會為我們的普通股發展，或者是否會持續，因此，它可能會困難讓你出售你在我們普通股中的股份。
如果我們普通股的活躍市場沒有發展或持續下去，你可能很難以有吸引力的價格出售你的普通股。我們無法預測我們普通股的交易價格。有可能在未來的一個或多個時期，我們的運營結果和我們產品線的進展可能不符合公開市場分析師和投資者的預期，因此，由於這些和其他因素，我們的普通股價格可能會下跌。
這個市場我們普通股的價格可能會波動，這可能會給投資者帶來重大損失。
我們普通股的市場價格可能會波動。因此，你可能無法以或高於你購買普通股的價格出售你的普通股。可能導致我們普通股市場價格波動的一些因素包括：
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非臨牀研究和臨牀試驗的結果，特別是我們的LIFT-AD和ACT-AD P300臨牀試驗的結果； |
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新冠肺炎疫情對我們業務的持續影響； |
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現有或新的競爭性產品或技術的成功； |
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我們目前的候選產品和我們可能開發的任何未來候選產品的臨牀試驗時間和結果； |
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開始或終止與我們的候選產品的合作； |
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我們的任何候選產品失敗或停產； |
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競爭對手候選產品的非臨牀研究、臨牀試驗或監管批准結果，或競爭對手新研究項目或候選產品的公告； |
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投資者對其他公司藥品開發結果的反應，包括產品失敗或監管部門的負面反應； |
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美國和其他國家的法規或法律發展； |
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與專利申請、已頒發的專利或者其他專有權利有關的開發或者爭議； |
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關鍵人員的招聘或者離職； |
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新聞負面報道； |
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正在進行的訴訟的狀況和可能啟動的額外訴訟； |
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董事會獨立專門委員會的調查結果； |
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與我們可能開發的任何研究項目、候選產品相關的費用水平； |
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我們努力開發更多候選產品或產品的結果； |
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關於財務業績、發展時間表或證券分析師建議的估計的實際或預期變化； |
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宣佈或期待進一步的融資努力； |
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我們、我們的內部人或其他股東出售我們的普通股； |
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市場對峙或鎖定協議到期； |
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我們的財務業績或那些被認為與我們相似的公司的財務業績變化； |
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證券分析師對我們股票的估計或建議(如果有)的變化； |
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改變醫療保健支付制度的結構； |
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製藥和生物技術行業的市場狀況； |
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一般經濟、行業和市場狀況；以及 |
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本“第II部分第1A項--風險因素”部分描述的其他因素。 |
近年來，整個股票市場，特別是製藥和生物技術公司的市場，經歷了重大的價格和成交量波動，這些波動往往與股票經歷這些價格和成交量波動的公司的經營業績變化無關或不成比例。無論我們的實際經營業績如何，廣泛的市場和行業因素都可能嚴重影響我們普通股的市場價格。在一家公司的證券市場價格出現這種波動之後，經常會有針對該公司的證券集體訴訟。由於我國股票價格的潛在波動性，我們未來可能成為證券訴訟的對象。證券訴訟可能會導致鉅額成本，並將管理層的注意力和資源從我們的業務上轉移開。
很大一部分我們的總流通股可能會在不久的將來進入市場，這可能會導致我們普通股的市場價格大幅下降，即使我們的業務表現良好。
在公開市場上出售我們的大量普通股隨時都有可能發生。這些出售，或市場上認為持有大量普通股的人打算出售股票的看法，可能會降低我們普通股的市場價格。例如，在2021年3月17日和2021年4月20日，與我們的首次公開募股(IPO)和後續公開募股相關的某些鎖定協議到期，因此，
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我們普通股的很大一部分股票可以轉售，這可能已經並可能繼續影響我們普通股的市場價格。此外，股票根據我們的股權激勵計劃或根據該等計劃授予的未來獎勵，在行使未行使的股票期權時發行的股票將可用。-為-在適用的歸屬明細表、任何適用的市場對峙和鎖定協議以及1933年證券法(修訂後)或證券法下的第144條和第701條的規定允許的範圍內在公開市場出售。
此外，截至2021年6月30日，持有我們約5,043,650股普通股的股東有資格行使某些權利，在各種條件和限制的限制下，要求我們提交關於他們股票的登記聲明，或將他們的股票包括在我們可能為自己或其他股東提交的登記聲明中。我們還登記普通股，根據我們的股權補償計劃，我們可能會發行普通股。一旦我們登記了這些股票，它們就可以在發行時在公開市場上自由出售，一旦被授予，就可以受到適用於附屬公司的數量限制。如果這些額外股份中的任何一股在公開市場上出售，或者如果人們認為它們將被出售，我們普通股的市場價格可能會下降。
我們的導演們，執行人員高級管理人員和5%的股東擁有我們相當大比例的普通股，這可能會限制你影響關鍵交易結果的能力，包括控制權的變更。
截至2021年6月30日，我們的董事、高管、超過5%的已發行普通股持有人及其各自的關聯公司實益擁有約佔我們已發行普通股28.1%的股份。因此，如果這些股東一起行動，他們將能夠影響我們的管理和事務，以及所有需要股東批准的事項，包括董事選舉和重大公司交易的批准。這種所有權集中可能會延遲或阻止我們公司控制權的變更，並可能影響我們普通股的市場價格。
我們是一個“新興市場而降低適用於新興成長型公司的披露要求，可能會降低我們的普通股對投資者的吸引力。
我們是一家“新興成長型公司”，正如2012年的“啟動我們的企業創業法案”(Jumpstart Our Business Startups Act)或“就業法案”(JOBS Act)所定義的那樣。只要我們仍然是一家新興成長型公司，我們就被允許並計劃依賴於適用於其他非新興成長型公司的上市公司的某些披露要求的豁免。這些豁免包括不需要遵守薩班斯法案第404條的審計師認證要求，不需要遵守上市公司會計監督委員會可能採用的關於強制性審計公司輪換或提供有關審計和財務報表更多信息的審計師報告附錄的任何要求，減少關於高管薪酬的披露義務，以及免除就高管薪酬和股東批准之前未獲批准的任何金降落傘付款進行無約束力諮詢投票的要求。因此，我們向股東提供的信息將與其他上市公司提供的信息不同。我們無法預測，如果我們依賴這些豁免，投資者是否會發現我們的普通股吸引力下降。如果一些投資者因此發現我們的普通股吸引力下降，我們的普通股交易市場可能會變得不那麼活躍，我們的股價可能會更加波動。
失敗建設我們的金融基礎設施，改進我們的會計制度和控制，可能會削弱我們遵守上市公司財務報告和內部控制要求的能力。
作為一家上市公司，我們在日益苛刻的監管環境中運營，這要求我們遵守2002年的薩班斯-奧克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)、納斯達克全球精選市場(Nasdaq Global Select Market)的規定、證券交易委員會(Securities And Exchange Commission)的規則和規定、擴大的披露要求、加速報告要求以及更復雜的會計規則。薩班斯-奧克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)要求的公司責任包括建立公司監督，並對財務報告和披露控制和程序進行充分的內部控制。有效的內部控制對我們編制可靠的財務報告是必要的，對幫助防止財務欺詐也很重要。從我們截至2021年12月31日的財年開始，我們必須對我們的財務報告內部控制進行系統和流程評估和測試，以便管理層能夠根據薩班斯-奧克斯利法案第404條的要求，在該年度的Form 10-K文件中報告我們對財務報告的內部控制的有效性。我們從未被要求在特定期限內測試我們的內部控制，因此，我們可能難以及時滿足這些報告要求。
我們預計，建立我們的會計和財務功能以及基礎設施的過程將需要大量額外的專業費用、內部成本和管理努力。我們預計我們將需要實現一個
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新的內部系統將整合和精簡我們的財務、會計、人力資源等職能的管理。然而，這樣的系統可能需要我們完成許多流程和程序，才能有效地使用該系統或使用該系統運行我們的業務，這可能會導致大量成本。實施或使用此類系統的任何中斷或困難都可能對我們的控制產生不利影響，並損害我們的業務。此外，這種幹擾或困難可能導致意想不到的成本和分散管理層的注意力。此外，我們可能會發現我們的內部財務和會計控制系統和程序中的弱點，這些弱點可能會導致我們的財務報表出現重大錯報。我們對財務報告的內部控制不會阻止或發現所有的錯誤和欺詐。一個控制系統，無論設計和操作得多麼好，都只能提供合理的保證，而不是絕對的保證，以確保控制系統的目標能夠實現。由於所有控制系統的固有限制，任何控制評估都不能絕對保證不會發生因錯誤或欺詐而導致的錯誤陳述，或保證所有控制問題和欺詐實例都將被檢測到。
如果我們不能及時遵守薩班斯-奧克斯利法案第404條的要求，或者如果我們不能保持適當和有效的內部控制，我們可能無法編制及時和準確的財務報表。如果我們不能提供可靠的財務報告或防止欺詐，我們的業務和運營結果可能會受到損害，投資者可能會對我們報告的財務信息失去信心，我們可能會受到納斯達克、SEC或其他監管機構的制裁或調查。
我們有寬闊的酌處權在使用我們2020年9月首次公開募股(IPO)和2021年1月後續公開募股(IPO)的淨收益時，可能無法有效使用它們。
我們在應用2020年9月首次公開募股(IPO)和2021年1月後續公開募股獲得的淨收益方面擁有廣泛的酌處權。我們可能會將公開募股的部分或全部淨收益花在我們的股東可能不想要的方式上，或者可能不會產生良好的回報。如果我們不能有效地運用這些資金，可能會損害我們的業務、財務狀況、運營結果和前景。在使用之前，我們可能會將公開募股的淨收益以不產生收入或貶值的方式進行投資。
根據我們的章程文件以及特拉華州或華盛頓州的法律，反收購條款可能會使收購我們變得困難，限制我們的股東更換或撤換我們目前管理層的嘗試，並限制我們的股價。
我們的公司註冊證書和章程的規定可能會延遲或阻止涉及我們控制權或管理層實際或潛在變化的交易，包括股東可能因其股票獲得溢價的交易，或者我們的股東可能認為符合其最佳利益的交易。因此，這些規定可能會對我們普通股的價格產生不利影響。除其他事項外，公司註冊證書和章程：
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允許董事會發行最多100,000,000股優先股，以及他們指定的任何權利、優惠和特權； |
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規定經董事會決議方可變更董事人數； |
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規定除法律另有規定外，所有空缺，包括新設的董事職位，均可由當時在任的董事以過半數贊成票填補，即使不足法定人數； |
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將董事會劃分為三個級別； |
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規定董事只有在股東有正當理由的情況下才能從董事會中解職； |
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要求我們的股東採取的任何行動必須在正式召開的股東年會或特別會議上進行，不得經書面同意； |
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規定股東向股東大會提出建議或者在股東大會上提名董事候選人，必須及時提供書面通知，並符合股東通知的形式和內容的具體要求； |
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防止累積投票權(因此，允許有權在任何董事選舉中投票的多股普通股的持有者選舉所有參加選舉的董事，如果他們應該這樣做的話)； |
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規定股東特別會議只能由董事會主席、首席執行官或董事會召開；以及 |
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規定股東只有在獲得當時一般有權在董事選舉中投票的所有流通股股東有權投出的總票數的至少三分之二的票數後，才允許修改章程，作為一個類別一起投票。 |
此外，由於我們是在特拉華州註冊成立的，我們受特拉華州公司法第2203節的規定管轄，該條款一般禁止特拉華州公司在股東成為“有利害關係的”股東之日起三年內與任何“有利害關係的”股東進行任何廣泛的業務合併。同樣，由於我們的主要執行辦公室位於華盛頓，華盛頓商業公司法的反收購條款可能在現在或將來的某些情況下適用於我們。這些規定禁止“目標公司”在股東成為“收購人”之日起5年內，與構成“收購人”的任何股東進行廣泛的業務合併。
我們的章程規定，特拉華州衡平法院和美國聯邦地區法院是我們與股東之間幾乎所有法律糾紛的獨家論壇，這可能會限制我們的股東在與我們或我們的董事、高管或員工的糾紛中獲得有利的司法論壇的能力。
我們的章程規定，特拉華州衡平法院將是以下案件的獨家審理場所：代表我們提起的任何衍生訴訟或訴訟；任何聲稱違反受託責任的訴訟；根據特拉華州一般公司法、我們的公司註冊證書或我們的章程對我們提出索賠的任何訴訟；解釋、應用、強制執行或確定我們的公司註冊證書或我們的章程的有效性的任何訴訟；以及根據內部事務原則對我們提出索賠的任何訴訟。這一規定不適用於為執行《交易法》規定的義務或責任而提起的訴訟，也不適用於美國聯邦法院擁有專屬管轄權的任何其他索賠。
我們的附例進一步規定，美國聯邦地區法院將是解決根據證券法提出的訴訟理由的任何投訴的獨家論壇。其他公司的組織文件中類似的排他性聯邦論壇條款的可執行性在法律訴訟中受到了挑戰，雖然特拉華州最高法院已經裁定，根據特拉華州的法律，這種類型的排他性聯邦論壇條款在表面上是有效的，但其他法院是否會執行此類條款仍存在不確定性，投資者不能放棄遵守聯邦證券法及其下的規則和條例。
這些排他性論壇條款可能會限制股東在司法論壇上提出其認為有利於與我們或我們的董事、高級管理人員或其他員工發生糾紛的索賠的能力，這可能會阻止針對我們和我們的董事、高級管理人員和其他員工的此類訴訟。或者，如果法院發現我們的章程中的任何一項獨家法庭條款在訴訟中不適用或不可執行，我們可能會因在其他司法管轄區解決此類訴訟而產生進一步的重大額外成本，所有這些都可能對我們的業務、財務狀況和運營結果產生實質性的不利影響。
一般風險因素
我們的顧問和顧問被歸類為獨立承包商，如果確定他們被錯誤歸類為獨立承包商，我們可能面臨後果。
工人分類法律的應用經常存在不確定性，因此，我們的獨立承包商可能會被視為根據適用法律被錯誤分類，這給我們帶來了風險。管理服務提供商是獨立承包商還是員工的測試通常對事實高度敏感，並可能因管轄法律的不同而有所不同。管理獨立承包人地位和錯誤分類的法律法規也受到發散不同當局的解釋可能會造成不確定性和不可預測性。錯誤分類的確定或指控可能會給我們帶來潛在的風險，包括但不限於因未扣繳和免除税款、未支付的工資、工資和工時法律和要求(如與最低工資和加班有關的法律和要求)而產生的貨幣風險；對僱員福利、社會保障、工人補償和失業的索賠；根據民權法提出的歧視、騷擾和報復的索賠；根據有關工會、集體談判和其他協調活動的法律提出的索賠；以及根據適用於僱主和僱主的法律法規提出的其他索賠、指控或其他訴訟。諸如此類
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索賠可能導致金錢損害(包括但不限於基於工資的損害賠償或恢復原狀、補償性損害賠償、違約性損害賠償和懲罰性損害賠償)、利息、罰款、罰金、費用、費用(包括但不限於律師費)、刑事和其他責任、評估或和解。此類指控、索賠、不利裁決，包括但不限於向我們提供服務的顧問和顧問，也可能損害我們的品牌和聲譽，從而對我們的業務造成不利影響。
如果證券分析師不會發表關於我們業務的研究或報告，或者如果他們發表對我們股票的負面評價，我們的股票價格可能會下跌。
我們普通股的交易市場將在一定程度上依賴於行業或金融分析師發佈的關於我們或我們業務的研究和報告。如果沒有或很少有分析師開始對我們進行報道，我們股票的交易價格可能會下降。即使我們確實獲得了分析師的報道，如果一位或多位跟蹤我們業務的分析師下調了他們對我們股票的評估，我們的股票價格也可能會下跌。如果這些分析師中的一位或多位不再跟蹤我們的股票，我們可能會失去我們股票在市場上的可見度，這反過來可能會導致我們的股價下跌。
作為一家上市公司，我們將繼續增加成本，我們的管理層將需要投入大量時間來實施新的合規舉措和公司治理實踐。
作為一家上市公司，特別是在我們不再是一家新興的成長型公司之後，我們將產生鉅額的法律、會計和其他費用，這是我們作為私人公司沒有發生的。2002年的薩班斯-奧克斯利法案、多德-弗蘭克華爾街改革和消費者保護法案、納斯達克全球精選市場的上市要求以及其他適用的證券規則和條例對上市公司提出了各種要求，包括建立和維持有效的披露、財務控制和公司治理做法。我們預計，在成為一家上市公司的過程中，我們將需要僱傭更多的會計、財務和其他人員，我們努力遵守上市公司的要求，我們的管理層和其他人員將需要投入大量時間來保持遵守這些要求。這些要求將增加我們的法律和財務合規成本，並將使一些活動更加耗時和昂貴。例如，我們預計，作為一家上市公司，適用於我們的規則和規定可能會使我們獲得董事和高級管理人員責任保險變得更加困難和昂貴，這可能會使我們更難吸引和留住合格的董事會成員。我們目前正在評估這些規則和條例，不能預測或估計我們可能產生的額外成本金額或這些成本的時間。這些規則和條例往往受到不同的解釋，在許多情況下是因為它們缺乏特殊性，因此, 隨着監管和理事機構提供新的指導，它們在實踐中的應用可能會隨着時間的推移而演變。這可能導致關於合規事項的持續不確定性，以及持續修訂披露和治理做法所需的更高成本。
如果我們不能保持有效的內部控制，我們的業務、財務狀況和經營業績可能會受到不利影響。
作為一家上市公司，根據修訂後的1934年“證券交易法”(Securities Exchange Act)或“交易法”(Exchange Act)，包括SOX第404條的要求，我們必須履行報告和其他義務，這些要求要求對我們財務報告內部控制的有效性進行年度管理評估。
管理層必須符合哪些標準才能確定我們的財務報告內部控制是有效的，這些規則非常複雜，需要大量的文件、測試和可能的補救措施才能滿足規則下的詳細標準。在測試過程中，我們的管理層可能會發現重大缺陷或缺陷，這些缺陷或缺陷可能無法及時補救，無法在2002年薩班斯-奧克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)規定的最後期限內完成。這些報告和其他義務對我們的管理、行政和運營資源(包括會計資源)提出了巨大的要求。
我們的管理層負責建立和維護對財務報告的充分內部控制。我們對財務報告的內部控制是一個旨在根據美國公認的會計原則對財務報告的可靠性和為外部目的編制財務報表提供合理保證的過程。任何未能保持有效內部控制的行為都可能對我們的業務、財務狀況和經營結果產生不利影響。
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第二項股權證券的未登記銷售和所得資金的使用。
近期出售的未註冊股權證券
沒有。
首次公開發行(IPO)所得款項的使用
2020年9月22日，我們完成了首次公開募股(IPO)，我們以每股17.00美元的價格向公眾出售和發行了1200萬股普通股。2020年10月16日，在IPO承銷商部分行使購買額外普通股的選擇權後，我們以每股17.00美元的價格向IPO承銷商出售併發行了額外的1,397,712股普通股，減去承銷折扣和佣金。
根據證券交易委員會於2020年9月17日宣佈生效的S-1表格登記聲明(第333-248428號文件)，我們首次公開募股中所有普通股的發售和出售都是根據證券法登記的。
我們根據證券法第424(B)(4)條於2020年9月18日向美國證券交易委員會提交的最終招股説明書中所描述的IPO淨收益用途沒有實質性變化.
第3項高級證券違約
不適用。
第四項礦山安全信息披露
不適用。
第5項其他資料
不適用。
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第六項展品
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通過引用併入本文 |
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展品 數 |
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描述 |
表格 |
文件編號 |
展品 |
提交日期 |
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3.1 |
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修訂和重新簽發的公司註冊證書 |
10-Q |
001-39503 |
3.1 |
2020年11月12日 |
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3.2 |
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修訂及重訂公司附例 |
10-Q |
001-39503 |
3.2 |
2020年11月12日 |
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10.1+ |
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註冊人和瑞秋·列寧頓之間的聘書 |
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10.2+ |
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註冊人與雷切爾·列寧頓之間的控制權變更和服務協議 |
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10.3+ |
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註冊人和馬克·沃辛頓之間的聘書 |
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10.4+ |
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註冊人和馬克·沃辛頓之間的控制和服務協議的變更 |
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10.5 |
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由註冊人和N2 Propco 2020，L.P.之間租賃的第一修正案，作為North Creek Parkway Center Investors，L.P.的利益繼承人，日期為2021年6月28日 |
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31.1 |
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根據根據2002年薩班斯-奧克斯利法案第302節通過的1934年證券交易法規則13a-14(A)和15d-14(A)對首席執行官進行認證。 |
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31.2 |
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根據根據2002年薩班斯-奧克斯利法案第302節通過的1934年證券交易法規則13a-14(A)和15d-14(A)對首席會計和財務官進行認證。 |
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32.1* |
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根據2002年薩班斯-奧克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)第906節通過的《美國法典》第18編第1350條對首席執行官的認證。 |
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32.2* |
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根據2002年薩班斯-奧克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)第906節通過的“美國法典”第18編第1350節對首席會計和財務官的認證。 |
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101 |
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以下財務報表摘自公司截至2021年6月30日的季度報告Form 10-Q，採用內聯XBRL格式：(I)簡明合併資產負債表，(Ii)簡明合併經營報表和全面虧損，(Iii)可轉換優先股和股東權益簡明合併報表，(Iv)簡明現金流量表，以及(V)未經審計簡明合併財務報表附註，包括：(I)簡明合併資產負債表，(Ii)簡明合併經營報表和全面虧損表，(Iii)可轉換優先股和股東權益簡明合併報表，(Iv)簡明現金流量表，以及(V)未經審計簡明合併財務報表附註 |
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104 |
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封面交互數據文件(格式為內聯XBRL，包含在附件101中) |
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就1934年證券交易法第18節而言，作為證據32.1和32.2提交的證明不被視為“提交”，也不得通過引用將其納入本公司根據1933年證券交易法或1934年證券交易法提交的任何文件中，無論是在本申請日期之前還是之後進行的，無論此類文件中包含的任何一般引用語言如何，除非註冊人通過引用明確將其合併。 |
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+ |
表示管理合同或補償計劃。 |
90
簽名
根據1934年證券交易法的要求，註冊人已正式促使本報告由正式授權的簽名人代表其簽署。
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Athera Pharma，Inc. |
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日期：2021年8月16日 |
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由以下人員提供： |
/s/Mark Litton |
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馬克·利頓 |
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首席運營官(首席執行官) |
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日期：2021年8月16日 |
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由以下人員提供： |
/s/Glenna Mileson |
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格倫娜·邁爾森 |
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首席財務官(首席財務會計官) |
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