美國
美國證券交易委員會
華盛頓特區，郵編：20549
表格
(標記一)
根據1934年“證券交易法”第13或15(D)條規定的季度報告 |
在截至本季度末的季度內
或
根據1934年證券交易所法令第13或15(D)條提交的過渡報告 |
由_
委託文件編號：
(註冊人的確切姓名載於其約章)
(述明或其他司法管轄權 公司或組織) |
(税務局僱主 |
|
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(主要行政辦公室地址) |
(郵政編碼) |
註冊人電話號碼，包括區號：(
根據該法第12(B)節登記的證券：
每節課的標題 |
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交易 符號 |
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註冊的每個交易所的名稱 |
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OTCQB股票市場 |
用複選標記表示註冊人(1)是否在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類報告的較短期限內)提交了1934年證券交易法第13條或第15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內是否符合此類提交要求。.
用複選標記表示註冊人是否在過去12個月內(或在註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T規則第405條(本章232.405節)要求提交的每個交互數據文件。.
用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司或新興成長型公司。參見“交易法”第12b-2條中“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小報告公司”和“新興成長型公司”的定義。
大型加速文件管理器 |
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☐ |
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加速的文件管理器 |
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☒ |
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規模較小的新聞報道公司 |
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新興成長型公司 |
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如果是一家新興的成長型公司，用複選標記表示註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據交易法第13(A)條提供的任何新的或修訂的財務會計準則。
用複選標記表示註冊人是否為空殼公司(如交易法第12b-2條所定義)。是☐*
截至2021年8月10日，註冊人擁有
彙總風險因素
以下是影響我們業務和前景的某些風險因素的摘要。您應仔細考慮以下所述的風險以及本Form 10-Q季度報告中的所有其他信息，包括我們的財務報表和相關注釋，標題為“管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析”部分的信息，以及Form 10-Q季度報告第1A項中包含的“風險因素”。截至2020年12月31日的財政年度Form 10-K年度報告。如果下列任何事件實際發生，我們的業務、運營結果、財務狀況、現金流或前景都可能受到損害。如果發生這種情況，你可能會損失全部或部分投資。我們目前不知道或認為無關緊要的額外風險和不確定性也可能影響我們的業務。.
i
II
目錄
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頁面 |
第一部分： |
財務信息 |
1 |
第1項。 |
財務報表(未經審計) |
1 |
|
簡明綜合資產負債表(未經審計) |
1 |
|
簡明合併業務報表(未經審計) |
2 |
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可轉換優先股和股東權益(虧損)簡明合併變動表(未經審計) |
3 |
|
現金流量表簡明合併報表(未經審計) |
4 |
|
未經審計的簡明合併財務報表附註 |
5 |
第二項。 |
管理層對財務狀況和經營成果的探討與分析 |
13 |
第三項。 |
關於市場風險的定量和定性披露 |
23 |
第四項。 |
管制和程序 |
23 |
第二部分。 |
其他信息 |
24 |
第1項。 |
法律程序 |
24 |
第1A項。 |
風險因素 |
24 |
第二項。 |
未登記的股權證券銷售和收益的使用 |
43 |
第三項。 |
高級證券違約 |
43 |
第四項。 |
煤礦安全信息披露 |
43 |
第五項。 |
其他信息 |
43 |
第6項 |
陳列品 |
43 |
簽名 |
44 |
|
三、
第一部分-融資AL信息
項目1.融資AL報表
羅盤治療公司及其子公司
濃縮Consolida泰德資產負債表
(單位為千，每股數據除外)
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6月30日， |
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12月31日， |
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2021 |
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2020 |
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資產 |
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(未經審計) |
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(注一) |
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流動資產： |
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現金和現金等價物 |
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預付費用和其他流動資產 |
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流動資產總額 |
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財產和設備，淨值 |
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受限現金 |
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經營性租賃、使用權(“ROU”)資產 |
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其他資產 |
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總資產 |
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負債與股東權益 |
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流動負債： |
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應付帳款 |
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應計費用 |
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經營租賃義務，本期部分 |
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長期債務的當期部分 |
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流動負債總額 |
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長期債務，扣除當期部分後的淨額 |
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經營租賃義務，長期部分 |
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總負債 |
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股東權益： |
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優先股，$ |
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普通股，$ |
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額外實收資本 |
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累計赤字 |
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股東權益總額 |
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總負債和股東權益 |
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附註是這些未經審計的簡明綜合財務報表的組成部分。
1
羅盤治療公司及其子公司
壓縮合並S經營業績(未經審計)
(單位為千，每股數據除外)
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截至三個月 |
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截至六個月 |
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2021 |
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2020 |
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2021 |
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2020 |
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運營費用： |
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研發 |
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一般事務和行政事務 |
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正在進行的研發 |
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總運營費用 |
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運營虧損 |
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其他費用，淨額 |
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所得税費用前虧損 |
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所得税費用 |
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淨損失 |
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每股淨虧損-基本和攤薄 |
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已發行基本和稀釋加權平均股票 |
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附註是這些未經審計的簡明綜合財務報表的組成部分。
2
羅盤治療公司及其子公司
壓縮彙總狀態可轉換優先股和股東權益變動項目(虧損)(未經審計)
(單位：千)
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敞篷車 |
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普通股 |
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其他內容 |
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累計 |
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總計 |
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股票 |
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金額 |
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股票 |
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金額 |
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資本 |
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赤字 |
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權益 |
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2020年12月31日的餘額 |
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基於股份的獎勵的歸屬 |
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基於股票的薪酬 |
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淨損失 |
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2021年3月31日的餘額 |
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為收購TRIGR而發行的普通股 |
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基於股份的獎勵的歸屬 |
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基於股票的薪酬 |
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淨損失 |
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2021年6月30日的餘額 |
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敞篷車 |
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普通股 |
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其他內容 |
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累計 |
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總計 |
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股票 |
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金額 |
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股票 |
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金額 |
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資本 |
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赤字 |
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股權投資(赤字) |
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2019年12月31日的餘額 |
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基於股份的獎勵的歸屬 |
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基於股票的薪酬 |
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淨損失 |
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2020年3月31日的餘額 |
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普通股是向奧利維亞風險投資公司(Olivia Ventures Inc.)的前股東發行的。 |
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美國指南針治療有限責任公司完成反向收購後，將優先股轉換為普通股。 |
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普通股在定向增發中公開發行，淨髮行成本為美元。 |
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在完成合並協議後，向未參與合併的Compass Treateutics LLC成員支付款項 |
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基於股份的獎勵的歸屬 |
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基於股票的薪酬 |
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淨損失 |
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2020年6月30日的餘額 |
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附註是這些未經審計的簡明綜合財務報表的組成部分。
3
羅盤治療公司及其子公司
壓縮合並S現金流量損失表(未經審計)
(單位：千)
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在過去的六個月裏 |
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2021 |
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2020 |
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經營活動的現金流： |
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淨損失 |
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對淨虧損與經營活動中使用的現金淨額進行調整： |
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折舊及攤銷 |
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處置設備損失(收益) |
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非現金利息支出 |
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基於股份的薪酬 |
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對正在進行的研發活動進行核銷 |
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衍生負債公允價值變動 |
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ROU資產攤銷 |
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營業資產和負債變動情況： |
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預付費用和其他流動資產 |
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其他長期資產 |
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應付帳款 |
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應計費用 |
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經營租賃負債 |
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衍生責任的清償 |
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( |
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用於經營活動的現金淨額 |
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投資活動的現金流： |
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購置物業和設備 |
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資產購置成本 |
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出售設備所得收益 |
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投資活動提供的淨現金(用於) |
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融資活動的現金流： |
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發行普通股所得款項 |
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普通股發行成本 |
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償還借款 |
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) |
融資活動提供的現金淨額(用於) |
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( |
) |
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現金、現金等價物和限制性現金淨變化 |
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期初現金、現金等價物和限制性現金 |
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期末現金、現金等價物和限制性現金 |
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補充披露現金流量信息 |
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支付利息的現金 |
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補充披露融資活動 |
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購置計入應計費用的設備 |
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應計費用中包括的遞延發行成本 |
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在應計費用內向非參與Compass LLC投資者支付 |
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通過經營租賃獲得的ROU資產 |
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收購TRIGR治療公司 |
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附註是這些未經審計的簡明綜合財務報表的組成部分。
4
羅盤治療公司及其子公司
關於未經審計的簡明合併的説明財務報表
1.業務性質及呈報依據
Compass治療公司(“Compass”或“公司”)是一家臨牀階段、專注於腫瘤學的生物製藥公司，開發基於抗體的專利療法來治療多種人類疾病。我們的科學重點是血管生成和免疫系統之間的關係。我們的流水線包括新的候選產品，利用我們對腫瘤微環境的瞭解，包括血管生成靶向藥物和免疫腫瘤學重點藥物。這些候選產品旨在優化有效的抗癌反應所需的關鍵成分。這些措施包括通過血管生成靶向藥物調節微血管；通過激活腫瘤微環境中的效應細胞誘導有效的免疫反應；以及減輕腫瘤用來逃避免疫監視的免疫抑制機制。我們計劃通過臨牀開發來推進我們的候選產品，既可以作為獨立療法，也可以與我們的專利候選藥物結合使用，只要它們的持續開發得到臨牀和非臨牀數據的支持。本文中提及的Compass或本公司包括Compass治療公司及其全資子公司。該公司在特拉華州註冊成立，名稱為Olivia Ventures，Inc.(“Olivia”)
該公司與生物技術和製藥行業的公司一樣，面臨着共同的風險和不確定因素。不能保證公司的研究和開發將成功完成，不能保證公司的技術將獲得足夠的保護，不能保證開發的任何產品將獲得必要的政府監管批准，也不能保證任何經批准的產品將具有商業可行性。該公司在技術快速變化和來自制藥和生物技術公司的激烈競爭的環境中運營。此外，該公司還依賴於其員工和顧問的服務。
管理層認為，隨附的未經審計的簡明綜合財務報表包括所有正常和經常性調整(主要由影響財務報表的應計、估計和假設組成)，這些調整被認為是公平反映公司截至2021年6月30日的財務狀況、截至2021年6月30日和2020年6月30日的3個月和6個月的經營業績、可轉換優先股和股東權益(赤字)的變化以及截至2021年6月30日和2020年6月30日的6個月的現金流量所必需的。截至2021年6月30日的6個月的經營業績不一定代表截至2021年12月31日的年度的預期業績。
未經審計的簡明綜合財務報表包括Compass治療公司及其子公司的賬目，由公司按照美國公認的會計原則(“GAAP”)和美國證券交易委員會(“SEC”)中期財務報表的規則和規定編制。通常包含在根據公認會計原則編制的財務報表中的某些信息和腳註披露已根據此類規則和條例予以濃縮或省略。截至2020年12月31日的簡明綜合資產負債表來源於該日經審計的綜合財務報表，但不包括GAAP要求的完整財務報表的所有信息和附註。因此，這些簡明合併財務報表應與本公司的經審計財務報表在本公司的表格10-K的年報截至二零二零年十二月三十一日止年度(“年報”)。
持續經營的企業
這些財務報表是在公司是一家持續經營的公司的基礎上編制的，該公司考慮在正常業務過程中實現資產和償還負債。合併財務報表不包括與記錄資產金額的可回收性和分類有關的任何調整，也不包括這種不確定性結果可能導致的負債金額和分類的任何調整。該公司自成立以來一直沒有從運營中獲得任何收入，預計在可預見的未來也不會產生這樣的收入。我們的運營資金主要來自出售股權證券的收益和債務安排的借款。截至2021年6月30日，我們已收到
5
AS截至2021年6月30日，我們的現金和現金等價物為
新冠肺炎更新
我們一直在密切關注新冠肺炎疫情及其對我們業務的潛在影響，並已採取重要措施幫助確保我們員工的安全，減少新冠肺炎在全社區的傳播。我們正在確保我們業務的基本人員配備水平保持不變，包括在我們的實驗室設施中保留關鍵人員。我們實施了嚴格的安全措施，旨在為我們的員工創造一個安全、清潔的環境，同時我們繼續遵守為應對新冠肺炎疫情而制定的適用的聯邦、州和地方指南。
我們已經能夠繼續進行CTX-471的第一階段臨牀試驗的患者劑量和監測，沒有明顯的延誤。然而，在過去的六個月裏，我們在幾個試驗地點經歷了越來越多的患者登記延遲。為了解決患者登記人數減少的問題，我們最近增加了三個新的網站。此外，新冠肺炎在採購生產用於我們未來臨牀試驗的材料所需的選定物資方面出現了延誤，這些延誤可能會影響我們未來臨牀試驗的啟動時間。我們預計新冠肺炎可能會繼續直接或間接影響(I)我們的員工、業務運營或美國和其他國家/地區的第三方供應商和其他供應商的人員；(Ii)材料的可用性、成本或供應；(Iii)我們正在進行的臨牀試驗和潛在的未來試驗的時間表。我們正在繼續評估新冠肺炎疫情對我們當前和未來業務和運營的潛在影響，包括我們的費用和臨牀試驗，以及對我們的行業和醫療系統的影響。
2.主要會計政策摘要
除以下注明外，本公司年報先前披露的重大會計政策並無重大變動。
最近採用的會計公告
2016年2月，財務會計準則委員會(FASB)發佈了會計準則更新(ASU)第2016-02號，租契它要求承租人在資產負債表上記錄所有租期超過12個月的使用權資產和相應的租賃負債。需要一種修改的追溯過渡期方法，將新標準應用於所有在最初申請之日存在的租約。實體可以選擇(1)其生效日期或(2)在簡明合併財務報表中列示的最早比較期初作為其首次申請日期。如果實體選擇第二種方案，現有租約的過渡要求也適用於在首次申請日期和生效日期之間簽訂的租約。本公司於2021年1月1日採用本標準。有關本公司租賃會計的更多詳情，請參閲附註7。
近期會計公告
6
3.公允價值計量
下表提供了有關該公司的金融資產和負債的信息，這些資產和負債是在經常性的基礎上按公允價值計量的，並表明了用於確定此類公允價值的公允價值等級(以千計)：
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截至2021年6月30日的公允價值計量使用： |
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報價： |
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意義重大 |
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意義重大 |
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公允價值 |
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資產 |
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現金等價物--貨幣市場 |
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總資產 |
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截至2020年12月31日的公允價值計量使用： |
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報價： |
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意義重大 |
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意義重大 |
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公允價值 |
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資產 |
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現金等價物--貨幣市場 |
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總資產 |
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4.財產和設備
物業和設備包括以下內容(以千計)：
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六月三十日， |
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十二月三十一日， |
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裝備 |
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傢俱和固定裝置 |
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租賃權的改進 |
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軟體 |
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全部物業和設備-按成本計算 |
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減去：累計折舊 |
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財產和設備，淨值 |
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5.應計費用
應計費用包括以下內容(以千計)：
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六月三十日， |
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十二月三十一日， |
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2021 |
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2020 |
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薪酬和福利 |
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研發費用 |
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律師費和專業費 |
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其他 |
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應計費用總額 |
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6.債項
未償債務本金總額包括以下(以千計)：
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六月三十日， |
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十二月三十一日， |
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2021 |
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2020 |
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債務的當期部分 |
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減去：未攤銷債務貼現 |
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債務的當期部分，扣除債務後的淨額 |
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長期債務，扣除當期部分後的淨額 |
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減去：未攤銷債務貼現 |
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長期債務，扣除當期部分後的淨額 |
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本公司與太平洋西部銀行股份有限公司(以下簡稱“信貸機構”)訂立一項定期貸款安排(“信貸安排”)，並於其後作出修訂，並收到$
信貸安排協議包含一項條款，根據該條款，該公司有義務支付#美元的成功費用。
信貸安排包含對公司知識產權的負面質押，還包含習慣賠償義務和習慣違約事件，其中包括(I)不付款，(Ii)違反保修，(Iii)不履行契諾和義務，(Iv)其他債務違約，(V)判決，(Iv)控制權變更，(Vii)破產和無力償債，(Viii)擔保減損，(Ix)關鍵許可事件，(X)關鍵(十一)監管事項；(十二)關鍵合同。此外，公司必須保持最低現金餘額為#美元。
這些借款以公司幾乎所有的資產(不包括知識產權)為抵押，幷包含肯定和消極的契約，包括對公司產生額外債務、支付股息、扣押其財產或從事某些基本業務交易(如合併或收購其他業務)的能力的限制。截至2021年6月30日，該公司遵守了其契約。
公司確認利息支出為#美元。
截至2021年6月30日，與修訂後的信貸安排相關的未來應支付的最低本金總額如下(以千為單位)：
截至十二月三十一日止的年度： |
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2021 |
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2022 |
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7.租契
公司採用ASU 2016-02，租賃(主題842)，或ASU 2016-02，從2021年1月1日起生效，使用修改的追溯過渡方法，其中新標準自最初採用之日起應用。該公司確認和衡量在最初採用日之前簽署的協議，這些協議在2021年1月1日被視為租賃。採用該準則時，未對留存收益期初餘額進行初始適用的累計效果調整。公司選擇了過渡指南允許的一攬子實際權宜之計，將保留採用該標準之前存在的任何租賃的租賃分類和初始直接成本。此外，本公司選擇了新準則允許的不在簡明綜合資產負債表中記錄租賃期為12個月或以下的短期租賃的會計政策。
本公司已評估其租約，並確定其有一份租約被分類為營運租約。本租約的分類與本公司在先前會計準則下的釐定一致。
當可用時，公司將使用租賃中隱含的利率將租賃付款貼現到現值；然而，公司當前的租賃不提供隱含利率。因此，本公司根據租賃開始之日，使用其遞增借款利率對租賃付款進行貼現。
本公司擁有
下表顯示了租賃期的未貼現現金流。未貼現現金流量與簡明綜合資產負債表上記錄的經營租賃負債進行對賬：
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(000's) |
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2021年剩餘時間 |
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截至12月31日的年度， |
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2022 |
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2023 |
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2024 |
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2025 |
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最低租賃付款總額 |
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減去：相當於利息的租賃付款額 |
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未來最低租賃付款現值 |
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減去：經營租賃義務，本期部分 |
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) |
經營租賃義務，長期部分 |
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8.股票薪酬
2020年6月，公司董事會通過《2020年股票期權激勵計劃》(以下簡稱《2020年計劃》)並預留
2020年計劃授權董事會或董事會委員會向符合條件的公司高管、員工、顧問和董事授予激勵性股票期權、非限制性股票期權和限制性股票獎勵。期權通常在一段時間內授予
9
截至2021年6月30日和2020年6月30日的6個月的基於股票的薪酬支出在精簡的綜合經營報表中分類如下：
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截至6月30日的六個月， |
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2021 |
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2020 |
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(000’s) |
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研發 |
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一般事務和行政事務 |
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總計 |
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截至2021年6月30日，與未來期間將確認的期權和限制性股票獎勵相關的剩餘未確認薪酬成本總計為1美元。
限制性股票
在2020計劃通過之前，公司發行了限制性股票。
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股票 |
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公允價值 |
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加權平均公允價值 |
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(000’s) |
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每股 |
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未授權，2020年12月31日 |
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授與 |
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既得 |
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被沒收或取消 |
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未授權，2021年6月30日 |
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截至2021年6月30日，預計限制性股票的股票補償費用將在加權平均期間確認。
股票期權
下表彙總了2020計劃的股票期權活動：
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加權 |
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加權 |
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數量 |
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平均值 |
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平均值 |
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未歸屬的 |
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鍛鍊 |
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剩餘 |
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選項 |
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價格 |
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合同 |
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(000’s) |
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每股 |
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壽命(以年為單位) |
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在2020年12月31日未償還 |
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授與 |
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鍛鍊 |
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沒收/取消 |
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截至2021年6月30日未償還 |
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歸屬於2021年6月30日 |
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截至2021年6月30日止六個月，已授出購股權之加權平均授出日期公允價值為$
有幾個
預期期限(以年為單位) |
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無風險利率 |
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預期波動率 |
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% |
10
9.合併交易
在……上面
為了確定交易是否符合ASC 805-10-55對企業收購或資產收購的定義，我們必須評估交易的性質和在交易中收購的資產的公允價值。我們的評估表明，這筆交易的公允價值主要集中在單一可識別資產CTX-009的許可證中，以及額外一套早期類似資產的潛在財務利益(以特許權使用費的形式)。指導意見進一步要求企業收購至少包括投入和實質性過程，這些投入和實質性過程共同極大地促進了創造產出的能力。因為所有的資產收購都包括投入，所以實質性流程的存在是企業收購與資產收購的不同之處。我們的評估是，通過收購TRIGR沒有正在獲得的過程或產出。因此，TRIGR的收購被認為是在資產收購而不是業務收購的指導下進行的。因此，該公司分配了$
10.關聯方和關聯方交易
2014年10月16日，本公司與Adimab有限責任公司簽訂合作協議。該公司的聯合創始人在Adimab LLC擁有直接所有權權益。公司記錄了
與收購TRIGR有關，在2021年6月25日完成合並協議後，曾擔任TRIGR首席財務官和首席運營官的米蘭達·託萊達諾被任命為Compass董事會的獨立董事。此外，為了促進CTX-009從TRIGR過渡，公司於2021年6月25日與託萊達諾女士簽訂了為期六個月的諮詢協議。
11
11.其他開支
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截至三個月 |
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截至六個月 |
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六月三十日， |
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六月三十日， |
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2021 |
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2020 |
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2021 |
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2020 |
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(000's) |
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(000's) |
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利息收入 |
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利息支出 |
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衍生負債公允價值變動 |
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設備處置實現收益 |
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其他收入(費用)合計 |
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12.許可、研究和協作協議
協作協議
ABL生物協議
於2018年11月，本公司的全資附屬公司TRIGR與韓國生物技術公司ABL Bio(“ABL Bio”)Corporation(“ABL Bio”)訂立全球(不包括韓國)獨家許可協議(“TRIGR許可協議”)，授予TRIGR許可ABL001、ABL Bio針對Dll4和VEGF-A的雙特異性抗體(更名為CTX-009)。根據協議條款，ABL Bio和TRIGR將共同開發CTX-009，ABL Bio將在第一階段臨牀試驗結束期間負責CTX-009的開發，TRIGR將負責從第二階段開始及以後的CTX-009的開發。ABL Bio獲得了$
2021年5月，TRIGR和ABL Bio終止了幾項臨牀前資產的許可協議。作為將這些資產返還給ABL Bio並終止許可協議的結果，該公司有資格從ABL Bio有資格從其未來的被許可人那裏獲得的兩種雙特異性抗體ABL101和ABL103的潛在特許權使用費中獲得特許權使用費，這兩種雙特異性抗體之前已被授權給TRIGR。
Adimab協議
該公司與Adimab，LLC簽訂了一項合作協議
其他許可和研究協議
富士Disynth生物技術協議
該公司於2020年7月20日根據與富士膠片DiSynth生物技術公司簽訂的主服務協議簽訂了工作範圍(“SOW”)。該公司支付了#美元的現金。
12
項目2.管理層對以下問題的討論和分析財務狀況和經營業績。
以下有關Compass治療公司財務狀況和經營結果的討論應與截至2021年6月30日的本Form 10-Q季度報告中包含的財務報表和這些報表的註釋一起閲讀。本討論和分析中包含的一些信息，包括與我們的業務計劃和戰略有關的信息，包括涉及風險、不確定性和假設的前瞻性陳述。您應該閲讀本季度報告中關於Form 10-Q的“風險因素”部分和我們的截至2020年12月31日的財政年度Form 10-K年度報告討論可能導致實際結果與以下討論和分析中的前瞻性陳述所描述或暗示的結果大不相同的重要因素。
概述
我們是一家臨牀階段、專注於腫瘤學的生物製藥公司，開發基於抗體的專利療法來治療多種人類疾病。我們的科學重點是血管生成和免疫系統之間的關係。我們的流水線包括新的候選產品，利用我們對腫瘤微環境的瞭解，包括血管生成靶向藥物和免疫腫瘤學重點藥物。這些候選產品旨在優化有效的抗癌反應所需的關鍵成分。這些措施包括通過血管生成靶向藥物調節微血管；通過激活腫瘤微環境中的效應細胞誘導有效的免疫反應；以及減輕腫瘤用來逃避免疫監視的免疫抑制機制。我們計劃通過臨牀開發來推進我們的候選產品，既可以作為獨立療法，也可以與我們的專利候選藥物結合使用，只要它們的持續開發得到臨牀和非臨牀數據的支持。
2021年6月25日，本公司與私營生物技術公司TRIGR治療公司(“TRIGR”)完成了一項最終的合併協議(“合併協議”)。根據合併協議，本公司透過其全資附屬公司及分兩步合併架構，收購TRIGR的全部流通股(“合併”)。收盤時支付給TRIGR股東的對價總計10,265,133股Compass普通股(在取消原本將發行的零碎股份後)。此外，TRIGR股東有資格獲得最高900萬美元，這是取決於某些事件的溢價支付，包括500萬美元，這取決於在交易中收購的產品候選產品(更名為CTX-009)的生物製品許可證申請批准。
該公司目前在臨牀開發中有兩種候選產品：
CTX-009(以前編號為TR009/ABL001/NOV1501)是一種抗DLL4 x VEGF-A雙特異性抗體，已通過收購TRIGR加入該公司的產品線中。它正在韓國的晚期實體腫瘤患者中進行臨牀開發。一期劑量遞增研究和一期1b劑量擴展單一療法研究已經完成，1b期聯合研究正在韓國進行。CTX-009的第一階段劑量遞增和劑量擴大單一療法研究的數據顯示，在目標治療劑量下，總有效率(ORR)約為20%，根據RECIST標準，在多種治療失敗的重度預處理的結直腸癌和胃癌患者中確認部分緩解，這些治療包括VEGF靶向治療、抗PD-1/PD-L1方案和化療。正在進行的1b期聯合研究測試CTX-009與伊立替康或紫杉醇聯合使用的耐受性和活性的中期結果表明，CTX-009與化療聯合使用耐受性良好。截至2021年5月31日，1b期研究有4個部分應答，ORR為23.5%，臨牀受益率(CBR)為76%。1b期研究登記已經完成，截至2021年7月31日，仍有4名患者在研究中。此外，韓國已經開始了一項針對膽管癌患者的2a期研究，目前正在對患者進行篩查和登記。與歷史上的抗DLL4抗體相比，CTX-009的使用與嚴重肺動脈高壓無關。正在進行的1b階段研究的全部數據預計將在2021年晚些時候提供。
CTX-471是免疫細胞上關鍵的共刺激受體CD137的單克隆抗體激動劑。2019年7月，我們啟動了一項第一階段試驗，評估CTX-471作為單一療法治療腫瘤科患者的安全性和耐受性，這些患者以前曾接受PD-1或PD-L1免疫檢查點抑制劑治療，但隨後在一段時間的穩定期後復發或進展。這項試驗的設計包括劑量升級階段(1a階段)和隨後的劑量擴大階段(1b階段)。第一階段試驗的劑量升級階段已經完成，觀察到CTX-471總體耐受性良好。試驗的劑量擴大階段目前正在進行中，截至2021年6月21日，18名患者已經接受了至少一劑CTX-471。到目前為止接受治療的18名患者中，有15名患者在第9周達到了首次腫瘤評估，其中9名患者病情穩定。隨後，其中一名患者
13
晚期小細胞肺癌在第17周有部分反應，在第25周得到確認。截至2021年6月21日，該試驗的1b期劑量擴展階段尚未出現與治療相關的嚴重不良事件(SAE)。我們預計在2022年上半年完成試驗的1b階段。CTX-471開發的下一步是在2022年上半年啟動與PD-1或PD-L1阻滯劑的1b期聯合研究。
除了我們在臨牀開發中的候選產品外，我們還有一種雙特異性抗體，CTX-8371，它同時針對PD-1和PD-L1，這兩個抗體是眾所周知的和廣泛使用的檢查點抑制劑抗體的靶標。使用CTX-8371的IND啟用研究於2020年8月啟動。我們的目標是在2022年第二季度提交CTX-8371的IND申請。
我們的運營資金主要來自出售股權證券的收益和債務安排的借款。截至2021年6月30日，我們已從出售股權證券中獲得132.0美元的毛收入，通過與太平洋西部銀行(Pacific Western Bank)的信貸安排或信貸安排獲得1,500萬美元的定期貸款借款，以及2020年6月通過私募方式出售我們的普通股獲得的6,050萬美元的毛收入。
自成立以來，我們發生了重大的運營虧損，沒有從銷售產品中獲得任何收入，我們預計在不久的將來也不會從銷售產品中獲得任何收入(如果有的話)。我們能否產生足夠的產品收入來實現盈利，將在很大程度上取決於我們的療法和任何未來候選產品的成功開發和最終商業化。截至2021年和2020年6月30日的三個月，我們的淨虧損分別為5580萬美元和560萬美元，截至2021年和2020年6月30日的六個月，我們的淨虧損分別為6330萬美元和1200萬美元。截至2021年6月30日的三個月和六個月的虧損包括與TRIGR合併相關的5060萬美元的正在進行的研發費用，這是一筆僅限股票的交易。截至2021年6月30日，我們的累計赤字為2.147億美元。我們預計至少在未來幾年內，隨着我們推進臨牀開發，開發更多的候選產品，並尋求監管部門對任何完成臨牀開發的候選產品的批准，我們將繼續招致鉅額費用。此外，如果我們獲得任何候選產品的上市批准，我們預計將產生與產品製造、營銷、銷售和分銷相關的鉅額商業化費用。我們還可能產生與許可內或獲取其他候選產品相關的費用。
因此，我們將需要大量額外資金來支持我們的持續運營和實施我們的增長戰略。在我們能夠從產品銷售中獲得可觀的收入之前，如果有的話，我們預計將通過股權和債務融資或其他資本來源(可能包括與其他公司的合作或其他戰略交易)為我們的運營提供資金。截至2021年6月30日，我們擁有3120萬美元的現金和現金等價物。根據我們的研發計劃，我們預計這些現金資源將無法為我們未來12個月的運營費用和資本支出需求提供資金。如果需要，我們可能無法以優惠的條件籌集額外資金或達成其他協議或安排，或者根本無法達成此類協議或安排。如果我們不能在需要的時候籌集資金或簽訂此類協議，我們可能不得不大幅推遲、減少或取消我們一個或多個候選產品的開發和商業化，或者推遲我們潛在的許可證內或收購。
由於與產品開發相關的眾多風險和不確定性，我們無法預測增加費用的時間或金額，也無法預測我們何時或是否能夠實現或保持盈利。即使我們能夠創造產品銷售，我們也可能不會盈利。如果我們不能實現盈利或無法持續盈利，那麼我們可能無法繼續按計劃運營，並被迫減少或終止運營。我們的財務報表不包括這種不確定性可能導致的任何調整。
14
新冠肺炎更新
我們一直在密切關注新冠肺炎疫情及其對我們業務的潛在影響，並已採取重要措施幫助確保我們員工的安全，減少新冠肺炎在全社區的傳播。我們正在確保我們業務的基本人員配備水平保持不變，包括在我們的實驗室設施中保留關鍵人員。我們實施了嚴格的安全措施，旨在為我們的員工創造一個安全、清潔的環境，同時我們繼續遵守為應對新冠肺炎疫情而制定的適用的聯邦、州和地方指南。
我們已經能夠繼續進行CTX-471的第一階段臨牀試驗的患者劑量和監測，沒有明顯的延誤。然而，在過去的六個月裏，我們在幾個試驗地點經歷了越來越多的患者登記延遲。為了解決患者登記人數減少的問題，我們最近增加了三個新的網站。此外，在採購製造我們未來臨牀試驗中使用的材料所需的選定物資方面存在延誤，這些延誤可能會影響我們未來臨牀試驗的啟動時間。我們預計新冠肺炎可能會繼續直接或間接影響(I)我們的員工、業務運營或美國和其他國家/地區的第三方供應商和其他供應商的人員；(Ii)材料的可用性、成本或供應；(Iii)我們正在進行的臨牀試驗和潛在的未來試驗的時間表。我們正在繼續評估新冠肺炎疫情對我們當前和未來業務和運營的潛在影響，包括我們的費用和臨牀試驗，以及對我們的行業和醫療系統的影響。
經營成果的構成要素
研究與開發
研發費用主要包括與我們的候選產品CTX-471和CTX-8371的開發相關的費用，以及與發現計劃無關的費用。我們按所發生的費用來支付研究和開發費用。這些費用包括：
我們為將來收到的用於研發活動的商品或服務支付的預付款被記錄為預付費用。這些金額在貨物交付或提供相關服務時確認為費用，或在不再預期貨物將交付或提供服務之前確認為費用。
處於臨牀開發後期的候選產品通常比處於臨牀開發早期階段的候選產品具有更高的開發成本，這主要是因為後期臨牀試驗的規模和持續時間都有所增加。我們預計，由於我們未來計劃的臨牀開發活動，我們的研究和開發費用將大幅增加。目前，我們無法準確估計或知道完成任何未來候選產品的臨牀開發所需的努力的性質、時機和成本。
候選產品的成功開發和商業化具有很大的不確定性。這是由於與產品開發和商業化相關的眾多風險和不確定性造成的。
15
正在進行的研發
正在進行的研發費用包括收購TRIGR治療公司，該公司的主要資產是抗DLL4x VEGF-A雙特異性抗體CTX-009。由於我們已產生研發費用，因此本次收購的成本已計入費用。有關這項交易的會計説明，請參閲本表格10-Q所載財務報表的附註9。
一般和行政費用
一般和行政費用主要包括行政、財務、公司和業務發展以及行政職能人員的工資和相關費用。一般和行政費用還包括與專利和公司事務有關的法律費用；會計、審計、税務和行政諮詢服務的專業費用；保險費；行政差旅費；營銷費用和其他運營費用。
我們預計，隨着我們增加員工以支持我們的業務運營，未來我們的一般和行政費用將會增加。
其他費用，淨額
其他費用包括利息費用、利息收入和傢俱設備銷售的已實現虧損。
利息支出主要包括我們於2018年3月訂立的信貸安排項下的現金利息，以及因攤銷與此安排相關的遞延融資成本而產生的相關非現金利息。
經營成果
截至2021年6月30日和2020年6月30日的三個月比較
下表彙總了截至2021年6月30日和2020年6月30日的三個月的運營結果：
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|
截至6月30日的三個月， |
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2021 |
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2020 |
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變化 |
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|||
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(000’s) |
|
|
|
|
|||
運營費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研發 |
|
$ |
2,905 |
|
|
$ |
2,985 |
|
|
$ |
(80 |
) |
一般事務和行政事務 |
|
|
2,166 |
|
|
|
2,085 |
|
|
|
81 |
|
正在進行的研發 |
|
|
50,618 |
|
|
|
— |
|
|
|
50,618 |
|
*總運營費用 |
|
|
55,689 |
|
|
|
5,070 |
|
|
|
50,619 |
|
運營虧損 |
|
|
(55,689 |
) |
|
|
(5,070 |
) |
|
|
(50,619 |
) |
其他費用，淨額 |
|
|
(102 |
) |
|
|
(471 |
) |
|
|
369 |
|
所得税費用前虧損 |
|
|
(55,791 |
) |
|
|
(5,541 |
) |
|
|
(50,250 |
) |
所得税費用 |
|
|
(13 |
) |
|
|
(16 |
) |
|
|
3 |
|
淨損失 |
|
$ |
(55,804 |
) |
|
$ |
(5,557 |
) |
|
$ |
(50,247 |
) |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研發費用
截至2021年6月30日的三個月，研發費用與截至2020年6月30日的三個月持平。在截至2021年6月30日的三個月裏，該公司在早期開發項目上的支出比2020年同期減少了20萬美元。在截至2021年6月30日的三個月裏，該公司與CTX-471相關的臨牀費用增加了30萬美元，與CTX-8371相關的製造費用比2020年同期減少了30萬美元。
16
我們跟蹤特定項目的外包開發、外包人員成本和其他研發成本。2021年，我們開始逐個計劃跟蹤內部人員成本。研發費用按項目彙總，見下表：
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|
截至6月30日的三個月， |
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|
|
2021 |
|
|
2020 |
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|
(000’s) |
|
|||||
|
|
|
|
|
|
|
||
CTX-471 |
|
$ |
698 |
|
|
$ |
954 |
|
CTX-8371 |
|
|
284 |
|
|
|
33 |
|
NKP30細胞參與平臺 |
|
|
10 |
|
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|
— |
|
CTX-009 |
|
|
105 |
|
|
|
— |
|
未分配的研發費用 |
|
|
1,808 |
|
|
|
1,998 |
|
研發費用總額 |
|
$ |
2,905 |
|
|
$ |
2,985 |
|
正在進行的研發
截至2021年6月30日的三個月，正在進行的研發為5060萬美元，其中包括與收購TRIGR相關的成本。2020年沒有進行中的研發費用。有關詳細説明，請參見注釋9。
一般和行政費用
截至2021年6月30日的三個月，一般和行政費用增加了10萬美元，從2020年同期的210萬美元增加到220萬美元。股票薪酬增加了60萬美元，但部分被人員和設施費用的下降所抵消。
其他費用，淨額
在截至2021年和2020年6月30日的三個月裏，我們分別確認了10萬美元和20萬美元的利息支出。利息的減少是因為未償還貸款餘額較低。
所得税費用
在截至2021年和2020年6月30日的三個月內，我們確認的所得税支出分別為1.3萬美元和1.6萬美元，這主要歸因於我們的全資子公司Compass Advisors，Inc.按成本加利潤率提供的服務。
截至2021年6月30日和2020年6月30日的6個月比較
下表彙總了截至2021年6月30日和2020年6月30日的6個月的運營結果：
|
|
截至6月30日的六個月， |
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|
2021 |
|
|
2020 |
|
|
變化 |
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|||
|
|
|
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(000’s) |
|
|
|
|
|||
運營費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研發 |
|
$ |
7,609 |
|
|
$ |
6,556 |
|
|
$ |
1,053 |
|
一般事務和行政事務 |
|
|
4,798 |
|
|
|
4,345 |
|
|
|
453 |
|
正在進行的研發 |
|
|
50,618 |
|
|
|
— |
|
|
|
50,618 |
|
*總運營費用 |
|
|
63,025 |
|
|
|
10,901 |
|
|
|
52,124 |
|
運營虧損 |
|
|
(63,025 |
) |
|
|
(10,901 |
) |
|
|
(52,124 |
) |
其他費用，淨額 |
|
|
(185 |
) |
|
|
(1,026 |
) |
|
|
841 |
|
所得税費用前虧損 |
|
|
(63,210 |
) |
|
|
(11,927 |
) |
|
|
(51,283 |
) |
所得税費用 |
|
|
(13 |
) |
|
|
(32 |
) |
|
|
19 |
|
淨損失 |
|
$ |
(63,223 |
) |
|
$ |
(11,959 |
) |
|
$ |
(51,264 |
) |
17
研發費用
研發費用增加了110萬美元，從截至2020年6月30日的6個月的660萬美元增加到截至2021年6月30日的6個月的760萬美元。這主要是由於與CTX-8371相關的製造成本增加了90萬美元。
我們跟蹤特定項目的外包開發、外包人員成本和其他研發成本。2021年，我們開始逐個計劃跟蹤內部人員成本。研發費用按項目彙總，見下表：
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|
截至6月30日的六個月， |
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|||||
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|
2021 |
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2020 |
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|
(000’s) |
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|
|
|
|
|
|
|
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CTX-471 |
|
$ |
1,696 |
|
|
$ |
1,812 |
|
CTX-8371 |
|
|
1,778 |
|
|
|
86 |
|
NKP30細胞參與平臺 |
|
|
127 |
|
|
|
— |
|
CTX-009 |
|
|
105 |
|
|
|
— |
|
未分配的研發費用 |
|
|
3,903 |
|
|
|
4,658 |
|
研發費用總額 |
|
$ |
7,609 |
|
|
$ |
6,556 |
|
正在進行的研發
截至2021年6月30日的6個月，正在進行的研發為5060萬美元，其中包括與收購TRIGR相關的成本。2020年沒有進行中的研發費用。有關詳細説明，請參見注釋9。
一般和行政費用
截至2021年6月30日的6個月，一般和行政費用增加了50萬美元，從2020年同期的430萬美元增加到480萬美元。這一增長主要是由於2020年下半年和2021年第一季度發行了股票期權，導致股票薪酬支出增加了150萬美元。這一增加被減少的人員和設施費用部分抵消。
其他費用，淨額
在截至2021年6月30日和2020年6月30日的六個月裏，我們分別確認了30萬美元和50萬美元的利息支出。利息的減少是因為未償還貸款餘額較低。
截至2020年6月30日，與信貸安排相關的衍生品的公允價值增加了30萬美元。在我們於2020年6月與Compass Treeutics LLC反向合併後，衍生品達成和解。
所得税費用
在截至2021年6月30日的6個月裏，我們確認了1.3萬美元的所得税費用。在截至2020年6月30日的6個月中，我們確認了3.2萬美元的所得税費用。
18
流動性與資本資源
自成立以來，我們投入了幾乎所有的努力來組織和配備我們的公司、業務規劃、籌集資金、研發活動、建立我們的知識產權組合，併為這些業務提供一般和行政支持。到目前為止，我們的運營資金主要來自出售股權證券的收益和債務安排的借款。截至2021年6月30日，我們已從出售股權證券中獲得132.0美元的毛收入，並根據信貸安排獲得1,500萬美元的定期貸款借款。合併完成後，我們完成了普通股的私募，獲得了6050萬美元的毛收入。截至2021年6月30日，我們擁有3120萬美元的現金和現金等價物。
資金需求
我們現金的主要用途是為運營費用提供資金，主要是研發支出。用於為運營費用提供資金的現金受到我們支付這些費用的時間的影響，這反映在我們的未償應付賬款、應計費用和預付費用的變化中。由於與醫藥產品的研究、開發和商業化相關的眾多風險和不確定性，我們無法估計我們運營資本需求的確切金額。我們未來的撥款需求將視乎多項因素而定，包括但不限於：
我們將需要額外的資金來滿足臨牀試驗、其他研發支出和業務發展活動的運營需要和資本要求。由於與我們候選產品的開發和商業化相關的許多風險和不確定性，我們無法估計與我們當前和預期的臨牀研究相關的增加的資本支出和運營支出的金額。
19
在此之前，如果我們能夠產生可觀的產品收入，我們預計將通過股權發行、債務融資、合作、戰略聯盟以及營銷、分銷或許可安排來為我們的運營提供資金。如果我們通過出售股權或可轉換債務證券來籌集額外資本，現有股東的利益將被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他對普通股股東權利產生不利影響的優惠。債務融資和優先股權融資(如果有)可能涉及的協議可能包括限制或限制我們採取具體行動的能力的契約，如招致額外債務、進行收購或資本支出或宣佈股息。如果我們通過與第三方的合作、戰略聯盟或營銷、分銷或許可安排籌集更多資金，我們可能不得不放棄對我們的技術、未來收入來源、研究項目或候選藥物的寶貴權利，或者以可能對我們不利的條款授予許可證。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資或其他安排籌集額外資金，我們可能需要推遲、限制、減少或終止我們的研究、產品開發或未來的商業化努力，或者授予我們開發和營銷我們原本更願意自己開發和營銷的候選產品的權利。
持續經營的企業
截至2021年6月30日，我們擁有3120萬美元的現金和現金等價物。該公司自成立以來一直沒有從運營中獲得任何收入，預計在可預見的未來也不會產生這樣的收入。我們的運營資金主要來自出售股權證券的收益和債務安排的借款。截至2021年6月30日，我們從出售股權證券中獲得了1.32億美元的毛收入，並根據信貸安排獲得了1500萬美元的定期貸款借款。合併完成後，我們完成了6050萬美元普通股的私募。我們的現金餘額不足以為公司目前的運營計劃提供資金，至少在本季度報告提交後的未來12個月內。這些因素使人對該公司作為一家持續經營企業的持續經營能力產生了極大的懷疑。我們正在探索通過股權或債務融資或通過合作、許可交易或其他來源獲得額外資金的機會。
現金流
下表顯示了我們在指定期間的現金流摘要：
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截至6月30日的六個月， |
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2021 |
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2020 |
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(000’s) |
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用於經營活動的現金 |
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$ |
(11,544 |
) |
|
$ |
(13,061 |
) |
投資活動提供(用於)的現金 |
|
|
(627 |
) |
|
|
39 |
|
融資活動提供(用於)的現金 |
|
|
(3,750 |
) |
|
|
53,090 |
|
現金、現金等價物淨增(減) |
|
$ |
(15,921 |
) |
|
$ |
40,068 |
|
經營活動
在截至2021年6月30日的六個月中，我們在運營活動中使用了1150萬美元的現金，淨虧損6330萬美元，被5330萬美元的非現金費用和160萬美元的運營資產和負債變化所抵消。我們的非現金費用來自TRIGR正在進行的研發的收購費用5060萬美元，折舊和攤銷30萬美元，基於股份的薪酬支出190萬美元，被設備處置收益4.4萬美元所抵消。
20
在截至2020年6月30日的6個月中，我們在運營活動中使用了1310萬美元的現金，這是由於我們的淨虧損1200萬美元以及運營資產和負債的變化300萬美元，被190萬美元的非現金費用所抵消。我們的非現金費用包括90萬美元的折舊和攤銷，40萬美元的基於股票的薪酬支出，5萬美元的非現金利息支出，以及50萬美元的衍生負債的公允價值變化。我們營業資產的變化主要是由於衍生債務的清償，以及我們應付賬款和應計費用的減少，以及我們向供應商付款的時間安排。
投資活動
在截至2021年6月30日的6個月中，用於投資活動的現金為60萬美元，歸因於租賃改善和購買設備的40萬美元，以及與TRIGR相關的收購成本30萬美元，但被出售財產和設備部分抵消。在截至2020年6月30日的6個月中，投資活動提供的現金為3.9萬美元，可歸因於出售財產和設備。
融資活動
在截至2021年6月30日的6個月裏，我們在信貸安排下有380萬美元的本金支付。在截至2020年6月30日的六個月內，我們從融資活動中獲得了5310萬美元的現金，主要來自2020年6月私募的結束，產生了5500萬美元的淨收益。這部分被與2018年信貸安排相關的190萬美元本金支付所抵消。
負債
2018年3月，我們與太平洋西部銀行簽訂了信貸安排，將於2022年3月1日到期，包括1500萬美元的定期貸款。定期貸款的利息為(I)6.25%及(Ii)最優惠利率加適用保證金2.0%(以較大者為準)。截至2021年6月30日，利率為6.25%。我們只支付利息，直到2020年6月30日，從2020年4月開始，我們開始每月支付62.5萬美元的等額本金。付款計劃到2022年3月。截至2021年6月30日，未償還金額為560萬美元。
未來的資金需求
我們預計，與我們正在進行的活動相關的費用將大幅增加。我們的營運開支的時間和數額，主要視乎以下因素而定：
21
我們將需要額外的資金來執行公司目前的計劃。該計劃將啟動至少一項CTX-009的第二階段臨牀試驗，完成我們正在進行的CTX-471第一階段臨牀試驗的第二部分，並開始計劃中的CTX-8371的第一階段開發，前提是該候選產品的IND使能活動令人滿意。我們預計，如果我們獲得監管部門的批准，我們將需要額外的資金來完成CTX-009、CTX-471和CTX-8371的臨牀開發，將我們的候選產品商業化，並尋求許可內或收購其他候選產品。如果我們獲得CTX-009、CTX-471或CTX-8371或其他候選產品的監管批准，我們預計將產生與產品製造、銷售、營銷和分銷相關的鉅額商業化費用，這取決於我們選擇在哪裏進行商業化。
在此之前，如果我們能夠產生可觀的產品收入，我們預計將通過股權和債務融資、合作、戰略聯盟以及與第三方的營銷、分銷或許可安排相結合的方式來滿足我們的現金需求。在我們通過出售股權或可轉換債務證券籌集額外資本的情況下，所有權權益可能會被大幅稀釋，此類證券的條款可能包括清算或其他對您作為普通股股東的權利產生不利影響的優惠。債務融資和優先股權融資(如果有)可能涉及的協議可能包括限制性契約，這些契約限制了我們採取特定行動的能力，例如招致額外債務、進行資本支出或宣佈股息。如果我們通過與第三方的合作、戰略聯盟或營銷、分銷或許可安排籌集資金，我們可能不得不放棄對我們的技術、未來收入流、研究計劃或候選產品的寶貴權利，或者以可能對我們不利的條款授予許可證。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資或其他安排籌集更多資金，我們可能需要推遲、減少或取消我們的產品開發或未來的商業化努力，或者授予我們開發和營銷我們原本更願意自己開發和營銷的候選產品的權利。
22
項目3.定量和質量關於市場風險的披露。
本公司先前於本公司第7A項披露的有關市場風險的數量及質的披露，並無重大改變。表格10-K的年報截至2020年12月31日的財年。
關鍵會計政策與重大判斷和估計
見本季度報告(截至2021年6月30日)的Form 10-Q財務報表附註2和第II部分第7項“關鍵會計政策和重大判斷和估計”截至2020年12月31日的財政年度Form 10-K年度報告用於我們的關鍵會計政策和估計。
表外安排
在提交期間，我們沒有，目前也沒有任何表外安排，正如SEC的規則和法規所定義的那樣。
近期發佈和採納的會計公告
我們的綜合財務報表附註2披露了最近發佈的會計聲明的描述，這些聲明可能會對我們的財務狀況和經營結果產生潛在影響。
項目4.控制和程序。
管理層對我們的信息披露控制和程序的評估
我們的管理層在首席執行官和首席財務官的參與下，評估了截至2021年6月30日，根據修訂後的1934年證券交易法或交易法，規則13a-15(E)和15d-15(E)所定義的披露控制和程序的有效性。管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和操作得多麼好，都只能為實現其目標提供合理的保證，管理層在評估可能的控制和程序的成本-效益關係時必須運用其判斷。根據對我們截至2021年6月30日的披露控制和程序的評估，我們的首席執行官和首席財務官得出結論，截至2021年6月30日，我們的披露控制和程序是有效的。
財務報告內部控制的變化
在截至2021年6月30日的季度內，我們對財務報告的內部控制沒有發生重大影響，或合理地很可能會對我們的財務報告內部控制產生重大影響，這一變化在《交易法》下的規則13a-15(F)和15d-15(F)中定義。
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第II部分--其他信息
項目1.法律規定法律程序。
截至本季度報告(Form 10-Q)的日期，我們並未捲入任何重大法律訴訟。然而，我們在日常業務活動中可能會不時受到各種法律程序和索賠的影響。無論結果如何，由於辯護和和解費用、管理資源轉移和其他因素，法律程序可能會對我們產生不利影響。
第1A項。RISK因素
除了本報告中列出的其他信息外，您還應仔細考慮本報告第I部分第1A項“風險因素”中討論的風險因素。截至2020年12月31日的財政年度Form 10-K年度報告，這可能會對我們的業務、財務狀況或運營結果產生重大影響。
其他風險因素來自表格10-K的年報具體如下：
我們已經確定了一些條件和事件，這些情況和事件令人對我們作為一家持續經營的企業繼續下去的能力產生了極大的懷疑。
根據我們目前的運營計劃，我們沒有足夠的現金和現金等價物為我們的運營費用和資本支出提供資金，至少從本季度報告10-Q表格的提交日期起計的未來12個月內，我們沒有足夠的現金和現金等價物為我們的運營費用和資本支出提供資金。自成立以來，我們已經遭受了重大虧損，預計至少在接下來的幾年裏，我們將遭受重大且不斷增加的虧損。我們將需要大量的額外資金來實現我們的目標，如果在需要時不能以可接受的條件獲得必要的資金，可能會迫使我們推遲或減少產品開發和臨牀試驗。
在整合TRIGR的過程中，我們可能會遇到成本增加、中斷或其他困難。
2021年6月25日，我們完成了對TRIGR治療公司(TRIGR)全部流通股的收購。作為此次收購的結果，我們還收購了TRIGR的某些資產，包括CTX-009(以前命名為TR009/ABL001/NOV1501)，這是一種抗DLL4x VEGF-A雙特異性抗體，目前正在韓國晚期實體腫瘤患者的臨牀開發中。第1階段劑量遞增研究和1b階段劑量擴展單一治療研究已經完成，1b階段聯合研究正在進行中。我們計劃在美國提交IND申請，並繼續開發多個適應症的候選產品。雖然我們已經並將繼續在TRIGR的盡職調查、規劃和整合方面投入大量資源，但在CTX-009的整合和持續開發過程中，可能會出現重大問題和潛在的未知負債，這可能導致成本增加、臨牀試驗啟動延遲以及其他目前未考慮到的困難。
我們在歷史上沒有開發我們在最近收購TRIGR時獲得的候選產品，而是依靠TRIGR之前的研究來推進該候選產品和TRIGR獲得的知識產權。
在TRIGR收購中獲得的候選產品CTX-009最初是由TRIGR及其許可方ABL Bio開發的。我們尚未證明有能力開發、推進或運行該候選產品的臨牀試驗。此外，我們在收購TRIGR時獲得的候選產品CTX-009的知識產權是由TRIGR及其許可方ABL Bio開發的。我們不負責獲取、維護或執行此類知識產權，我們依賴TRIGR及其許可方之前的工作來充分保護此類知識產權。我們依靠TRIGR以前的工作來繼續開發這一候選產品。因此，我們不能保證我們能夠成功地推動這一候選產品的發展，也不能保證知識產權得到了與我們之前披露的知識產權相當的水平的保護。
我們的某些臨牀試驗是在海外司法管轄區進行的，這可能會使我們受到延誤和費用的影響。
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我們正在海外司法管轄區進行一些臨牀試驗。例如，CTX-009的臨牀試驗目前正在韓國進行。美國的監管機構，如FDA或其他外國司法管轄區，可能不支持我們的試驗設計和方案，這將推遲我們的臨牀開發計劃並增加我們的費用。
此外，在海外司法管轄區進行臨牀試驗有其固有的風險，可能會令我們受到延誤和開支的影響，例如：
以下風險因素來自表格10-K的年報已修改：
我們的經營歷史有限，沒有任何產品被批准用於商業銷售。我們有重大虧損的歷史，預計在可預見的未來將繼續遭受重大虧損，而且可能永遠不會實現或保持盈利。.
我們是一家臨牀階段的生物製藥公司，運營歷史有限。自2014年成立以來，我們發生了重大的淨虧損。截至2020年12月31日和2019年12月31日，我們的淨虧損分別為2950萬美元和3470萬美元，截至2020年12月31日和2021年6月30日，我們的累計赤字分別為1.514億美元和2.147億美元。此外，截至2020年12月31日和2021年6月30日，我們的股東權益分別為3990萬美元和2890萬美元。到目前為止，我們的運營資金主要來自私募優先股和普通股的收益，以及根據2018年與太平洋西部銀行(Pacific Western Bank)達成的貸款和安全協議(即2018年信貸安排)借款。自開始運營以來，我們投入了幾乎所有的努力和財力來組織和配備我們的公司，確定商業發展機會，籌集資金，保護與我們的候選產品相關的知識產權，進行發現，以及為我們的候選產品進行研發活動。
我們預計，如果有的話，也需要幾年時間才能有商業化的產品。我們預計，在可預見的未來，我們將繼續招致鉅額費用和運營虧損。我們造成的淨虧損可能會在每個季度有很大的波動。我們預計在以下情況下，我們的費用將大幅增加：
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繼續推進我們現有候選產品和研究項目的臨牀前和臨牀開發； |
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利用我們的研發能力，包括我們專有的StitchMabTM利用技術，推動更多候選產品進入臨牀前和臨牀開發； |
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為任何成功完成臨牀試驗的候選產品尋求監管部門的批准； |
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聘請更多的臨牀、質量控制、監管、科學和管理人員； |
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擴大我們的運營、財務和管理系統，增加人員，包括支持我們的臨牀開發和作為上市公司的運營； |
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維護、擴大和保護我們的知識產權組合； |
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建立營銷、銷售、分銷和醫療事務基礎設施，將我們可能獲得市場批准和商業化的任何產品商業化，無論是我們自己還是與合作伙伴合作； |
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收購或許可其他技術或建立戰略合作伙伴關係； |
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在運營我們的業務時產生額外的法律、會計或其他費用，包括與上市公司運營相關的額外成本。 |
為了實現盈利並保持盈利，我們必須開發具有巨大市場潛力的產品，並最終將其商業化。這將要求我們在一系列具有挑戰性的活動中取得成功，包括完成臨牀前研究和臨牀試驗，獲得候選產品的上市批准，製造、營銷和銷售產品，並滿足任何上市後要求。我們可能永遠不會在任何或所有這些活動中取得成功，即使我們成功了，我們也可能永遠不會產生足夠可觀或足夠大的收入來實現盈利。如果我們確實實現了盈利，我們可能無法維持或提高季度或年度的盈利能力。如果我們不能實現並保持盈利，將會降低公司的價值，並可能削弱我們籌集資金、維持研發努力、擴大業務或繼續運營的能力。我們公司的價值下降也可能導致您的全部或部分投資損失。
我們從未從產品銷售中獲得收入，也可能永遠不會盈利。
我們能否從產品銷售中獲得收入並實現盈利，取決於我們單獨或與協作合作伙伴成功完成候選產品的開發並獲得將其商業化所需的監管批准的能力。我們預計未來幾年不會從產品銷售中獲得收入，如果有的話。我們從產品銷售中獲得未來收入的能力在很大程度上取決於我們或我們現有或未來的合作伙伴在以下方面的成功：
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完成我們候選產品的臨牀前研究和臨牀試驗，包括我們正在進行和計劃中的CTX-009、CTX-471和CTX-8371的臨牀試驗； |
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為我們或我們的合作者開發的任何候選產品尋求並獲得市場批准； |
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確定和開發新產品候選產品； |
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通過建立營銷、銷售、分銷和醫療事務基礎設施或與商業化合作夥伴合作，推出並商業化我們獲得營銷批准的候選產品； |
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實現醫院和第三方付款人(包括政府機構，如聯邦醫療保險和醫療補助)、私營保險公司和管理型醫療組織對我們或我們的合作者開發的候選產品(如果獲得批准)的覆蓋和足夠的補償； |
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獲得市場接受的候選產品，如果獲得批准，我們開發為可行的治療選擇； |
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應對任何相互競爭的技術和市場發展； |
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在我們可能達成的任何合作、許可或其他安排中談判有利條件，並履行我們在此類安排下的義務； |
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維護、保護和擴大我們的知識產權組合，包括專利、商業祕密和專有技術； |
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抵禦第三方幹擾或侵權索賠(如果有的話)；以及 |
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吸引、聘用和留住人才。 |
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我們預計，將任何被批准用於商業銷售的候選產品商業化都會產生巨大的成本。如果美國食品藥品監督管理局或其他監管機構要求我們在目前預期的基礎上進行臨牀試驗或研究，或者我們在為任何候選產品的開發建立適當的生產安排或完成臨牀試驗方面出現任何延誤，例如，由於新冠肺炎疫情的任何挫折或延誤，我們的費用可能會超出預期。即使我們能夠從銷售任何批准的產品中獲得收入，我們也可能無法盈利，可能需要獲得額外的資金才能繼續運營。
我們將需要大量的額外資金來實現我們的業務目標，這些資金可能無法以可接受的條款獲得，或者根本無法獲得。如果不能在需要時獲得必要的資金，可能會迫使我們推遲、限制、減少或終止我們的產品開發、商業化努力或其他運營。
自成立以來，我們的業務消耗了大量現金。我們預計將繼續花費大量資金來繼續我們當前和未來項目的臨牀前和臨牀開發。如果我們獲得了任何候選產品的營銷批准，我們將需要大量額外的現金來推出這些候選產品並將其商業化。此外，還可能產生其他意想不到的成本。由於我們計劃和預期的臨牀試驗的設計和結果高度不確定，我們無法合理估計成功完成我們開發的任何候選產品的開發和商業化所需的實際數量。此外，由於聯邦、州或地方法律法規或臨牀站點政策的變化而導致的任何與新冠肺炎相關的項目受挫或延遲都可能影響我們的項目並增加我們的支出。
我們未來的資本需求取決於許多因素，包括：
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CTX-009、CTX-471、CTX-8371和我們的其他候選產品的研發範圍、進度、時間、結果和成本，以及進行臨牀前研究和臨牀試驗的範圍、進度、時間、結果和成本； |
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如果臨牀試驗成功，獲得CTX-009、CTX-471、CTX-8371和我們開發的任何未來候選產品的上市批准的時間和涉及的成本； |
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生產CTX-009、CTX-471、CTX-8371和任何未來用於臨牀前研究和臨牀試驗的候選產品以及為上市審批和商業化做準備的成本； |
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新冠肺炎對臨牀前研究或臨牀試驗的啟動或完成、我們所依賴的第三方以及我們候選產品的供應的影響； |
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CTX 009、CTX-471、CTX-8371以及我們單獨或與合作伙伴開發的任何未來候選產品的商業化活動成本，包括營銷、銷售和分銷成本(如果這些候選產品中的任何一個被批准銷售)； |
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我們有能力以有利的條件建立和維持戰略合作、許可或其他安排(如果有的話)； |
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專利權利要求的準備、立案、起訴、維持、擴大、辯護和執行所涉及的費用，包括訴訟費用和任何此類訴訟的結果； |
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我們目前的合作和許可協議仍然有效，我們實現了里程碑，根據這些協議，我們必須支付或可能有資格獲得的里程碑付款的時間和金額； |
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我們未來產品的銷售時間、收據和銷售金額(如果有的話)；以及 |
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腫瘤學和免疫學市場出現競爭療法和其他不良發展。 |
在我們能夠產生足夠的產品收入來滿足我們的現金需求(我們可能永遠不會做到這一點)之前，我們預計將通過公共或私人股本和債務融資、營銷和分銷安排、其他合作、戰略聯盟和許可安排的組合，為我們未來的現金需求提供資金。截至2021年6月30日，我們擁有3120萬美元的現金和現金等價物。根據我們的研發計劃，我們預計這些
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現金資源將無法為我們未來12個月的運營費用和資本支出需求提供資金。這一估計是基於可能被證明是錯誤的假設，我們可以比預期更快地使用可用的資本資源。可能會發生我們無法控制的變化，導致我們在此之前耗盡我們的可用資金，包括我們開發活動的變化和進展、額外候選產品的收購以及法規的變化。
如果我們通過營銷、銷售和分銷安排或與第三方的其他合作、戰略聯盟或許可安排來籌集額外資本，我們可能不得不放棄某些有價值的權利給我們的候選產品、未來的收入流或研究計劃、技術，或者以可能對我們不利的條款授予許可。如果我們通過公開或私募股權發行籌集更多資本，這些證券的條款可能包括清算或其他對我們股東權利產生不利影響的優惠。此外，如果我們通過額外出售普通股或可轉換或可交換為普通股的證券來籌集額外資本，投資者的所有權利益將被稀釋。如果我們透過債務融資籌集額外資本，我們便須承擔固定付款的責任，並可能受到公約限制或限制我們採取具體行動的能力，例如招致額外債務、作出資本開支或宣佈股息等。
在可接受的條件下，我們可能無法獲得足夠的額外融資，或者根本沒有。如果我們無法在需要時以優惠條件獲得額外融資，我們可能需要推遲、限制、減少或終止臨牀前研究、臨牀試驗或其他研發活動或我們的一個或多個開發計劃。
與發現和開發我們的候選產品相關的風險
我們的業務取決於我們通過臨牀試驗推動當前和未來的候選產品、獲得市場批准並最終將其商業化的能力。
我們的開發工作還處於早期階段。我們將進行收購CTX-009後的首次臨牀試驗，CTX-009是我們目前的主要候選產品，目前正在進行CTX-471的臨牀試驗。我們創造產品收入的能力(如果有的話)將在很大程度上取決於CTX-009、CTX-471、CTX-8371和我們開發的任何其他當前或未來候選產品的成功開發和最終商業化，而這可能永遠不會發生。我們目前的候選產品，包括CTX-009、CTX-471、CTX-8371以及我們未來開發的任何候選產品，在我們從產品銷售中獲得任何收入之前，都將需要更多的臨牀前或臨牀前開發、臨牀前和生產活動的管理、在美國和其他司法管轄區的營銷批准、向定價和報銷當局證明有效性、充足的臨牀前和臨牀開發及商業化生產所需的cGMP製造供應、建立一個商業組織以及大量的投資和重大的營銷努力。
我們目前和未來候選產品的臨牀和商業成功將取決於幾個因素，包括以下幾個因素：
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及時和成功地完成臨牀前研究和我們的臨牀試驗； |
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我們有足夠的財政和其他資源來完成必要的臨牀前研究和臨牀試驗； |
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我們計劃成功地向FDA提交CTX-009、CTX-8371和/或其他當前和未來候選產品的研究新藥或IND申請； |
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我們為當前或未來的候選產品完成臨牀前研究的能力； |
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成功登記，包括在新冠肺炎大流行期間保持或達到目標登記水平，並完成臨牀試驗； |
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來自我們臨牀項目的成功數據支持我們的候選產品在目標患者羣體中具有可接受的風險-收益概況； |
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我們有能力以及時和具有成本效益的方式與第三方製造商達成協議； |
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FDA或類似的外國監管機構是否要求我們進行計劃或預期之外的額外臨牀試驗或其他研究，以支持我們的候選產品獲得批准； |
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FDA和類似的外國監管機構接受我們建議的適應症和在我們候選產品的臨牀試驗中評估的主要終點評估； |
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及時接收和維護相關監管部門的上市審批； |
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如果獲得批准，成功啟動我們候選產品的商業銷售； |
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如果我們的候選產品獲得批准，潛在副作用或其他安全問題的流行率、持續時間和嚴重程度； |
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參與合作以進一步開發我們的候選產品； |
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為我們的候選產品獲得並維護專利和商業祕密保護或法規排他性； |
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如果患者、醫療界和第三方付款人批准，接受我們的候選產品的好處和用途； |
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在批准後，保持候選產品的持續可接受的安全性、耐受性和有效性； |
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我們遵守對我們的產品施加的任何審批後要求，如上市後研究、風險評估和緩解策略或REMS，或可能限制我們產品的促銷、廣告、分銷或銷售或使產品成本過高的額外要求； |
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與其他療法有效競爭； |
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從第三方付款人那裏獲得並維持醫療保險和足夠的報銷； |
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我們辨別雙性特徵的能力；以及 |
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執行和捍衞知識產權和索賠。 |
這些因素，其中許多是我們無法控制的，可能會導致我們遇到重大延誤或無法獲得監管批准或無法將我們當前或未來的候選產品商業化，否則可能會對我們的業務造成實質性損害。臨牀前研究和臨牀試驗的成功完成並不意味着CTX-009、CTX-471、CTX-8371或我們目前或未來開發的任何其他候選產品將獲得監管部門的批准。即使獲得了監管部門的批准，我們也可能會遇到重大延誤或無法成功地將我們目前和未來開發的任何候選產品商業化，這將對我們的業務造成實質性的損害。如果我們不能通過銷售任何當前或未來的候選產品來產生足夠的收入，我們可能無法繼續我們的業務運營或實現盈利。
臨牀開發涉及一個漫長而昂貴的過程，結果不確定。我們在開發和商業化過程中可能會產生額外的成本和延遲，或者無法開發或商業化我們當前和未來的候選產品。
要獲得將我們的候選產品商業化所需的監管批准，我們必須通過廣泛的臨牀前研究和臨牀試驗證明我們的候選產品對人體是安全、純淨和有效的。臨牀測試費用昂貴，可能需要數年時間才能完成，其結果也非常不確定。在臨牀試驗過程中隨時可能發生失敗，我們未來的臨牀試驗結果可能不會成功。我們可能會在完成臨牀試驗或臨牀前研究以及啟動或完成額外的臨牀試驗方面遇到延誤。雖然CTX-009和CTX-471的某些試驗(或部分試驗)已經完成，但在完成正在進行的或未來的試驗或啟動任何計劃中的臨牀試驗和開發工作方面，我們可能會遇到延誤。此外，我們
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不能確定正在進行和計劃中的CTX-009、CTX-471、CTX-8371或任何其他未來候選產品的臨牀前研究或臨牀試驗是否會按時開始、不需要重新設計、按時招收足夠數量的受試者或按時完成(如果有的話)。在我們的臨牀試驗期間，我們還可能遇到許多不可預見的事件，這些事件可能會延遲或阻止我們獲得上市批准或將我們開發的候選產品商業化，包括：
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臨牀前研究或臨牀試驗的結果可能不能預測任何候選產品後來的臨牀試驗結果； |
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FDA或其他監管機構、機構審查委員會或獨立倫理委員會不得授權我們或我們的調查人員在預期試驗地點開始臨牀試驗或進行臨牀試驗； |
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FDA或其他監管機構可能會要求我們提交額外的數據，如長期毒理學研究，或對我們提出其他要求，然後才允許我們啟動臨牀試驗； |
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我們可能會在與預期的試驗地點和預期的合同研究機構(CRO)就可接受的條款達成協議方面遇到延誤或無法達成協議，因為這些協議的條款可能會經過廣泛的談判，並且在不同的CRO和試驗地點之間存在很大差異； |
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任何候選產品的臨牀試驗可能無法顯示安全性、純度或有效性，或者可能產生否定或不確定的結果，這可能會導致我們決定或監管機構要求我們進行額外的非臨牀研究或臨牀試驗，或者可能導致我們決定放棄候選產品開發計劃； |
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臨牀試驗所需的患者數量可能比我們預期的要多，或者我們在招募和招募患者參與臨牀試驗方面可能會遇到困難，這包括由於患者羣體的規模和性質、患者與臨牀試驗地點的接近程度、臨牀試驗的資格標準、臨牀試驗方案的性質、相關疾病的批准有效治療的可用性以及類似適應症和臨牀試驗對象的其他臨牀試驗計劃的競爭； |
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這些臨牀試驗的登記速度可能比我們預期的要慢，或者參與者可能會退出這些臨牀試驗，或者可能無法以比我們預期更高的比率回來接受治療後的隨訪。例如，在我們正在進行的CTX-471第一階段臨牀試驗中，我們在招募患者方面遇到了一些挑戰，不能保證我們在未來的這項試驗或其他試驗中不會遇到類似的挑戰； |
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我們的CRO和其他第三方承包商可能不能及時遵守法規要求或履行他們對我們的合同義務，或者根本不遵守，或者可能偏離臨牀試驗方案或退出試驗，這可能需要我們增加新的臨牀試驗地點或研究人員； |
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我們可能會選擇，或監管機構、IRBs或倫理委員會可能會要求我們或我們的研究人員因各種原因暫停或終止臨牀研究或試驗，包括不遵守監管要求或發現參與者暴露在不可接受的健康風險中； |
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我們的任何候選產品都可能導致不良副作用，可能導致嚴重的負面後果，包括無法進入臨牀開發或獲得監管部門的批准； |
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任何候選產品的臨牀前或非臨牀測試、研究和臨牀試驗的成本可能比我們預期的要高； |
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我們在解決試驗過程中出現的受試者安全問題時可能面臨障礙，導致我們或我們的研究人員、監管機構、IRBs或倫理委員會暫停或終止試驗，或者報告可能來自對其他癌症療法的非臨牀或臨牀測試，這些報告可能會引起對我們候選產品的安全性或有效性的擔憂； |
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我們開發的候選產品的材料或進行臨牀試驗所需的其他材料的供應、質量或交付時間可能不足或不充分；以及 |
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我們可能需要將我們候選產品的生產地點和潛在的CMO從能夠為我們的第一階段臨牀試驗生產臨牀供應的工廠，改為有能力進行商業生產和/或為我們的後期臨牀試驗生產臨牀材料的工廠。 |
如果臨牀試驗由我們暫停或終止，或由進行此類試驗的機構的IRBs、倫理委員會或數據安全監測委員會(DSMB)暫停或終止，或者由FDA或其他監管機構暫停或終止，我們可能會遇到延誤。這些主管部門可能會由於多種因素而暫停或終止臨牀試驗，這些因素包括未能按照監管要求或我們的臨牀規程進行臨牀試驗、FDA或其他監管機構對臨牀試驗操作或試驗地點的檢查導致強制實施臨牀暫停、不可預見的安全問題或不良副作用、未能證明使用候選產品帶來的好處、政府法規或行政措施的變化或缺乏足夠的資金來繼續臨牀試驗。許多導致或導致臨牀試驗開始或完成延遲的因素最終也可能導致我們的候選產品被拒絕上市批准。FDA或其他監管機構可能會改變審批要求，即使他們已經對我們的臨牀試驗設計進行了審查和評論。此外，FDA或其他監管機構可能不同意我們的臨牀試驗設計和我們對臨牀試驗數據的解釋。例如，我們正在進行並可能在未來進行更多的“開放標籤”臨牀試驗。“開放標籤”臨牀試驗是指患者和研究人員都知道患者是否正在接受研究產品候選，或者是現有的批准藥物或安慰劑。最典型的, 開放標籤臨牀試驗只測試候選的研究產品，有時可能會在不同的劑量水平上進行測試。開放標籤臨牀試驗受到各種限制，可能會誇大任何治療效果，因為患者可能會受到“患者偏見”的影響，即患者僅僅因為意識到接受實驗性治療而認為自己的症狀有所改善。此外，被選中進行早期臨牀研究的患者通常包括最嚴重的患者，儘管採用了新的治療方法，但他們的症狀可能肯定會改善。此外，開放標籤臨牀試驗可能會受到“調查者偏見”的影響，即那些評估和審查臨牀試驗的生理結果的人知道哪些患者接受了治療，並可能在瞭解這一知識的情況下更有利地解釋治療組的信息。
我們臨牀試驗的首席研究人員可能會不時擔任我們的科學顧問或顧問，並可能因此類服務而獲得現金或股權補償。如果這些關係和任何相關賠償導致感知的或實際的利益衝突，或者監管機構得出結論認為財務關係可能影響了試驗的解釋，則在適用的臨牀試驗地點生成的數據的完整性可能會受到質疑，臨牀試驗本身的效用可能會受到威脅，這可能會導致我們提交的營銷申請延遲或被拒絕。任何此類延遲或拒絕都可能阻止或延遲我們當前或未來的候選產品商業化。
如果我們的候選產品臨牀試驗延遲完成或終止，包括新冠肺炎疫情的結果，我們候選產品的商業前景將受到損害，我們從這些候選產品中創造產品收入的能力將被推遲。此外，完成臨牀試驗的任何延誤都將增加我們的成本，減緩我們候選產品的開發和審批過程，並危及我們開始產品銷售和創造收入的能力。重大的臨牀試驗延遲也可能使我們的競爭對手先於我們將產品推向市場，或者縮短我們擁有將候選產品商業化的獨家權利的任何期限。
任何此類事件都會削弱我們將候選產品成功商業化的能力，並可能損害我們的業務和運營結果。
任何這些情況都可能嚴重損害我們的業務、財務狀況和前景。此外，許多導致或導致臨牀試驗延遲開始或完成的因素也可能最終導致我們的候選產品被拒絕獲得監管部門的批准，或者導致我們候選產品的開發提前停止。
臨牀前發展是不確定的。我們的臨牀前計劃可能會延遲或永遠不會進入臨牀試驗，這將對我們及時或根本無法獲得監管部門批准或將這些計劃商業化的能力產生不利影響。
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除了正在韓國進行臨牀試驗的CTX-009和目前正在進行第一階段臨牀試驗的CTX-471外，我們所有的候選產品仍處於發現或臨牀前階段，這類候選產品失敗的風險很高。此外，我們的任何一個或多個尚未進入臨牀的候選產品可能永遠不會進入臨牀開發階段。例如，在2021年初，我們對我們的流水線進行了審查，並做出了戰略決定，剝奪了我們NKp30固有細胞接洽平臺的開發努力，並避免將CTX-8573推進到支持IND的研究。為了獲得FDA的批准，我們必須證明一種新的生物製劑在人體上的安全性、純度和有效性，包括有效性。為了滿足這些要求，我們必須進行充分和可控的臨牀試驗。在我們可以開始候選產品的臨牀試驗之前，我們必須完成廣泛的臨牀前測試和研究，以支持我們計劃的人體臨牀試驗。我們不能確定我們的臨牀前測試和研究的及時完成或結果，也不能預測FDA是否會接受我們建議的臨牀計劃，或者我們的臨牀前測試和研究的結果是否最終支持我們當前或未來的候選產品的進一步開發。因此，我們不能確保我們能夠在我們預期的時間表上提交IND或類似的臨牀前項目申請，我們也不能確保IND或類似申請的提交將導致FDA或其他監管機構允許臨牀試驗開始。
進行臨牀前試驗是一個漫長、耗時和昂貴的過程。這種測試的時間長度可以根據程序的類型、複雜性和新穎性有很大的不同，並且通常每個程序可以是幾年或更長時間。與我們正在進行臨牀前測試和研究的項目相關的延遲可能會導致我們產生額外的運營費用。候選產品的臨牀前研究和臨牀試驗的開始和完成速度可能會因許多因素而延遲，包括但不限於：
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不能產生足夠的臨牀前或其他體內或體外培養提供數據以支持臨牀研究的啟動； |
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延遲與監管機構就研究設計達成共識； |
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因新冠肺炎疫情造成的任何挫折或延誤；以及 |
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FDA或外國監管機構不允許依賴已發表的科學文獻中的臨牀前或其他數據。 |
我們目前或未來的候選產品單獨使用或與其他批准的產品或研究用新藥聯合使用時，可能會導致不良副作用或具有其他特性，可能會停止其臨牀開發，推遲或阻止其監管批准，限制其商業潛力，或導致嚴重的負面後果。
在獲得監管部門對我們候選產品商業化銷售的批准之前，我們必須通過漫長、複雜和昂貴的臨牀前測試和臨牀試驗來證明我們的候選產品是安全、純淨和有效的，可以用於每個目標適應症，並且在測試的任何階段都可能失敗。與大多數生物製品一樣，使用我們目前或未來的候選產品可能與副作用或不良事件有關，這些副作用或不良事件的嚴重程度可能從輕微反應到死亡，從罕見到普遍。據報道，在腫瘤學中，抗體療法和雙特異性療法存在嚴重的不良反應。
免疫腫瘤學藥物已被觀察到會引起副作用，通常與免疫系統過度激活有關。這些疾病包括結腸炎、糖尿病、垂體炎症、甲狀腺炎、心肌炎、肝臟炎症、血小板減少症等。我們的免疫腫瘤學候選產品，包括CTX-471，可能有類似或額外的副作用。2020年年中，我們完成了臨牀試驗的1a階段，評估了CTX-471的安全性和耐受性。在這項研究中，所有入選的19名患者都接受了至少一劑CTX-471。據報道，有兩個與治療相關的嚴重不良事件，包括缺氧(緩解)和血小板減少性紫癜(也緩解)。免疫相關性血小板減少的兩種劑量限制性毒性也被報道。我們的CTX-471第一階段試驗的第二階段(1b階段)目前正在進行中。
截至2021年6月21日，18名1b期患者接受了至少一劑CTX-471治療。截至2021年6月21日，在1b階段還沒有報道嚴重的與治療相關的緊急副作用；然而，在研究的稍後時間，可能會出現嚴重的與治療相關的副作用。除了產品或候選產品引起的任何潛在副作用外，給藥過程或相關程序也可能導致不良副作用。如果
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如果發生不可接受的不良事件，我們的臨牀試驗或任何未來的上市授權都可能被暫停或終止。
我們正在開發CTX-8371作為一種潛在的雙特異性抗體，同時針對PD-1和PD-L1，這兩個抗體是眾所周知的和廣泛使用的檢查點抑制劑抗體的靶標。雖然到目前為止，我們在臨牀前試驗中觀察到，同時靶向PD-1和PD-L1的毒性比單獨靶向PD-1或單獨靶向PD-L1的毒性要小，但不能保證CTX-8371在以後的測試中不會表現出不可接受的毒性，使其不安全或無法耐受。
如果我們的候選產品在開發過程中出現不可接受的副作用，我們、FDA、我們研究機構的IRBs或DSMB可以暫停或終止我們的臨牀試驗，或者FDA或類似的外國監管機構可以命令我們停止臨牀試驗或拒絕批准我們的候選產品用於任何或所有目標適應症。與治療相關的副作用也可能影響患者招募或入選患者完成我們的任何臨牀試驗的能力，或導致潛在的產品責任索賠。此外，治療醫務人員可能沒有適當地認識到或處理這些副作用。我們希望對使用我們候選產品的醫務人員進行培訓，以瞭解我們的臨牀試驗以及任何候選產品商業化後的副作用情況。在認識或管理我們的候選產品的潛在副作用方面培訓不足，可能會導致患者受傷或死亡。這些情況中的任何一種都可能嚴重損害我們的業務、財務狀況和前景。
儘管我們目前和未來的候選產品已經並將在可能的範圍內以及在適用的情況下，在與監管機構討論的條件下進行安全測試，但並非所有藥物的不良反應都是可以預測或預期的。抗體療法和雙特異性藥物及其利用人體免疫系統的作用方法是強大的，可能會導致嚴重的副作用，我們只有在臨牀試驗或商業營銷中才會發現這些副作用。在臨牀開發期間或在我們的候選產品獲得監管機構批准並上市後，可能會出現不可預見的副作用，從而導致更多患者暴露。到目前為止，我們還沒有證明CTX-009、CTX-471、CTX-8371或任何其他候選產品對人體是安全的，我們也不能預測正在進行的或未來的臨牀試驗是否會這樣做。如果我們目前或未來的任何候選產品在臨牀試驗中未能證明安全性和有效性，或者沒有獲得市場批准，我們將無法產生收入，我們的業務將受到損害。
此外，我們打算部分結合其他療法開發CTX-009和CTX-471，並可能結合其他療法開發CTX-8371和未來的候選產品，這將使我們面臨與不良副作用或其他特性相關的額外風險。例如，其他療法可能會導致不恰當地歸因於我們的候選產品的毒性，或者我們的候選產品與其他療法的組合可能會導致候選產品或其他療法單獨使用時不會產生的毒性。我們正在聯合使用的其他療法可能會從市場上撤下，或者我們可能無法獲得足夠數量的此類材料，因為我們沒有保證供應合同，因此我們的任何經批准的產品都無法用於測試或商業用途。我們可能與我們的候選產品結合使用的其他療法也可能在市場上被更新、更安全或更有效的產品或產品組合所取代。
即使我們通過臨牀試驗成功地推進了我們的一種候選產品，這樣的試驗可能只包括有限數量的受試者和接觸我們候選產品的有限持續時間。因此，我們不能保證，當更多的患者接觸到我們的候選產品時，我們的候選產品的不良影響不會被發現。此外，任何臨牀試驗都可能不足以確定在多年期間服用我們的候選產品的效果和安全性後果。
如果我們的任何候選產品獲得市場批准，而我們或其他人後來發現此類產品造成的不良副作用，可能會導致許多潛在的重大負面後果，包括：
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監管部門可以撤銷對該產品的批准； |
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我們可能會被要求召回一種產品或改變給患者服用該產品的方式； |
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可對特定產品的銷售或該產品或其任何組件的製造工藝施加額外限制； |
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監管部門可能要求添加標籤聲明，例如“黑匣子”警告或禁忌； |
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我們可能被要求實施REMS或創建藥物指南，概述此類副作用的風險並分發給患者； |
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我們可能會被起訴，並對給病人造成的傷害承擔責任； |
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產品的競爭力可能會下降；以及 |
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我們的聲譽可能會受損。 |
上述任何事件都可能阻止我們實現或保持對特定候選產品的市場接受度(如果獲得批准)，並導致重大收入損失，這將對我們的業務造成重大損害。此外，如果我們的一個或多個候選產品或我們的抗體治療開發方法普遍被證明是不安全的，我們的整個技術平臺和流水線可能會受到影響，這也將對我們的業務造成實質性損害。
作為一個組織，我們設計和實施臨牀試驗的經驗有限，而且我們從未進行過關鍵的臨牀試驗。未能充分設計試驗或對試驗設計的不正確假設可能會對啟動試驗、招募患者、完成試驗或根據試驗結果獲得監管批准的能力產生不利影響，並導致增加或意外的成本以及延遲的時間表。
臨牀試驗的設計和實施是一個複雜的過程。我們設計和實施臨牀試驗的經驗有限，我們可能無法成功或經濟高效地設計和實施達到我們期望的臨牀終點的臨牀試驗，甚至根本不能。設計不好的臨牀試驗可能會推遲甚至阻止試驗的啟動，可能會導致招募患者的難度增加，可能會使根據研究結果獲得監管部門對候選產品的批准變得更加困難，或者即使候選產品獲得批准，也可能會使產品成功商業化或從第三方付款人那裏獲得補償變得更加困難。此外，設計不好的試驗可能效率低下或成本更高，或者我們可能錯誤地估計實施臨牀試驗的成本，這可能導致資金短缺。我們還預計將繼續依賴第三方進行臨牀試驗。
看見-與依賴第三方相關的風險-我們依賴或將依賴第三方幫助進行我們正在進行的和計劃中的CTX-009、CTX-471、CTX-8371以及我們開發的任何未來產品的臨牀前研究和臨牀試驗。如果這些第三方不能成功履行合同職責、遵守法規要求或在預期期限內完成，我們可能無法獲得CTX-009、CTX-471、CTX-8371以及我們當前或未來開發的任何候選產品的上市批准或商業化，我們的業務可能會受到實質性損害。”
因此，我們可能無法成功和有效地執行和完成提交BLA和FDA批准CTX-009、CTX-471、CTX-8371或當前或未來候選產品所需的臨牀試驗。我們可能需要比我們的競爭對手更多的時間和更多的成本，並且可能無法成功獲得我們開發的候選產品的監管批准。
因為我們的CTX-471第一階段臨牀試驗的受試者數量很少，所以一旦完成，這項試驗的結果可能比大型臨牀試驗的結果更不可靠。
19名患者參加了我們的1a階段試驗劑量升級階段，截至2021年6月21日，18名患者在試驗1b階段劑量擴展階段至少接受了一劑CTX-471。被認為合適的研究設計包括足夠大的樣本量和適當的統計能力，以及對偏差的適當控制，以允許對結果進行有意義的解釋。較小樣本量和不同患者羣體的研究的初步結果，如我們正在進行的CTX-471第一階段臨牀試驗，可能會受到治療對少數人的影響的不成比例的影響，這限制了在更廣泛的社區推廣結果的能力，從而使研究結果比具有更多受試者和更同質患者羣體的研究更不可靠。因此，CTX-471在未來的任何臨牀試驗中是否會達到統計上的顯著效果可能不太確定。如果我們對CTX-471進行任何未來的臨牀試驗，我們可能得不到統計學上顯著的結果或在我們的第一階段臨牀試驗中看到的相同水平的統計學顯著性(如果有的話)。同樣，如果我們對我們開發的任何其他候選產品進行臨牀試驗，包括CTX-471，
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如果樣本量較小，則任何此類試驗的結果可能比大型臨牀試驗的結果更不可靠，並且在未來的任何臨牀試驗中獲得統計上顯著效果的確定性也可能較低。
我們選擇優先發展CTX-009、CTX-471和CTX-8371。我們可能會將有限的資源花在不能產生成功產品的候選產品或適應症上，而不能利用其他候選或適應症，而這些候選或適應症可能更有可能成功或更有利可圖。.
由於我們的資源有限，我們在戰略上決定優先開發CTX-009、CTX-471和CTX-8371，而不是其他候選產品。這一決定在一定程度上是基於開發和製造抗體療法和雙特異性藥物所需的大量資源。到目前為止，還沒有監管機構批准針對CD137(也稱為4-1BB)和CTX-471的抗體治療。值得注意的是，幾種針對CD137的藥物已經在早期臨牀試驗中進行了測試，其中至少有一種藥物有嚴重的副作用。CTX-471可能對人體有類似的副作用，包括毒性。因此，我們可能會放棄其他可能更有利可圖的抗體療法或更有可能成功的藥物。我們關於將研究、開發、協作、管理和財政資源分配給特定候選產品或治療領域的決定可能不會導致任何可行的商業產品的開發，並可能從更好的機會中轉移資源。
同樣，我們在某些項目上推遲、終止或與第三方合作的潛在決定也可能隨後被證明是次優的，並可能導致我們錯失寶貴的機會。如果我們對任何當前或未來候選產品的生存能力或市場潛力做出錯誤判斷，或者誤讀腫瘤學、自身免疫學或生物製藥行業的趨勢，我們的業務、財務狀況和經營結果可能會受到重大不利影響。因此，我們可能無法利用可行的商業產品或有利可圖的市場機會，被要求放棄或推遲與其他候選產品或其他疾病和疾病途徑(這些疾病和疾病途徑後來可能被證明具有比我們選擇追求的產品更大的商業潛力)一起追求機會，或者在對我們有利的情況下通過合作、許可或其他特許權使用費安排向這些候選產品放棄寶貴的權利，以保留開發權和商業化權利。
與監管部門批准我們的候選產品相關的風險
監管機構可能不同意我們為一個或多個候選產品設計的臨牀開發計劃，我們打算利用這些候選產品來支持加速的開發過程。
我們打算為我們的一個或多個候選產品(如CTX-009)尋求加速審批途徑，我們相信我們為該候選產品擬議的臨牀開發計劃的適應性設計可以支持加速開發。然而，我們尚未與FDA或類似的外國監管機構就是否可以採用這種策略達成任何協議，也沒有開始討論尋求這些機構對這種途徑的反饋。我們不能保證我們會成功地與監管機構達成一致，以縮短我們任何候選產品的開發路徑的效果和目的。
我們打算部分結合其他療法開發CTX-009和CTX-471，並可能結合其他療法開發CTX-8371和未來的候選產品，這將使我們面臨額外的監管風險。
我們打算結合化療等其他療法開發CTX-009，部分結合曲妥珠單抗等其他療法開發CTX-471，並可能結合目前批准的一種或多種癌症療法開發CTX-8371和未來的候選產品。這些聯合療法以前從未在臨牀上進行過測試，可能其中包括：未能顯示出協同活性，未能取得相對於使用單一藥物或其他聯合療法的更好療效，或者未能在臨牀試驗中證明足夠的安全性或有效性特徵，使我們能夠完成那些臨牀試驗或獲得聯合療法的上市批准。
此外，我們沒有為這些批准的療法開發或獲得監管部門的批准，也不生產或銷售任何這些批准的療法。因此，即使我們開發的任何候選產品獲得市場批准或商業化，以便與其他現有療法聯合使用，我們仍將面臨FDA或類似的外國監管機構可能撤銷與我們的候選產品聯合使用的療法的批准，或者這些現有療法可能出現安全性、有效性、製造或供應問題的風險。這可能會導致我們自己的產品從市場上撤出，或者在商業上不那麼成功。組合
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療法通常用於癌症疾病的治療，如果我們開發我們的任何候選產品與其他藥物或癌症以外的適應症聯合使用，我們將面臨類似的風險。
我們還可能評估CTX-009、CTX-471、CTX-8371或任何未來的候選產品，將其與一種或多種尚未獲得FDA或類似外國監管機構批准上市的其他癌症療法結合使用。我們將不能營銷和銷售CTX-009、CTX-471、CTX-8371或我們開發的任何與最終未獲得上市批准的此類未經批准的癌症療法結合使用的候選產品。
如果FDA或類似的外國監管機構未批准這些其他生物製品或撤銷其批准，或者如果我們選擇結合CTX-009、CTX-471、CTX-8371或我們開發的任何候選產品進行評估的生物製品出現安全性、有效性、製造或供應問題，我們可能無法獲得此類候選產品的批准或將其推向市場。
與我們候選產品商業化相關的風險
我們開發的任何當前或未來候選產品的市場機會，如果獲得批准，可能僅限於那些沒有資格接受現有療法或之前的療法失敗的患者，而且可能很小。
我們未來能夠從產品銷售中獲得的任何收入在一定程度上將取決於美國市場的規模，以及我們獲得監管批准並擁有商業權的任何其他司法管轄區。如果我們瞄準的市場或患者亞羣沒有我們估計的那麼重要，即使獲得批准，我們也可能不會從這類產品的銷售中獲得可觀的收入。
癌症療法有時被描述為一線、二線或三線，FDA通常最初只批准三線使用的新療法。當癌症被發現得足夠早時，一線治療，通常是化療、激素治療、手術、放射治療或這些療法的組合，有時足以治癒癌症或延長生命，而不需要治癒。當先前的治療無效時，對患者實施二線和三線治療。接受二、三線治療的患者數量明顯少於接受一線治療的患者數量，接受二、三線治療的患者往往比接受一線治療的患者預後更差。
我們最初可能會尋求批准CTX-009、CTX-471、CTX-8371和我們開發的任何其他候選產品作為二線或三線療法。如果我們這樣做，對於那些被證明是足夠有益的產品(如果有的話)，我們預計可能會尋求批准作為一線療法，但不能保證我們開發的任何候選產品，即使獲得批准，也會被批准用於一線療法，在獲得任何此類批准之前，我們可能必須進行額外的臨牀試驗。
我們針對的癌症或自身免疫性疾病的患者數量可能會比預期的要少。此外，如果獲得批准，我們當前或未來候選產品的潛在可尋址患者羣體可能是有限的。即使我們為任何候選產品獲得了相當大的市場份額，如果獲得批准，如果潛在的目標人羣很少，如果沒有獲得額外適應症的營銷批准，包括用作一線或二線療法，我們可能永遠不會實現盈利。
如果我們不能為CTX-009、CTX-471、CTX-8371或任何其他可能獲得監管批准的候選產品建立營銷、銷售和分銷能力，那麼如果這些候選產品獲得批准，我們可能無法成功地將其商業化。
我們沒有銷售或營銷基礎設施。為了使CTX-009、CTX-471、CTX-8371以及我們可能獲得市場批准的任何其他候選產品取得商業成功，我們需要建立一個銷售和營銷組織。在未來，我們希望建立一個有重點的銷售和營銷基礎設施，以便在我們的一些候選產品獲得批准後，在美國進行營銷。建立我們自己的營銷、銷售和分銷能力存在風險。例如，招聘和培訓一支銷售隊伍既昂貴又耗時，可能會推遲任何產品的發佈。如果我們招募銷售隊伍並建立營銷能力的候選產品的商業發佈因任何原因而延遲或沒有發生，我們將過早或不必要地招致這些商業化費用。這可能代價高昂，如果我們不能留住或重新定位我們的銷售和營銷人員，我們的投資將會損失。
可能會阻礙我們自己推銷產品的因素包括：
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我們無法招聘、培訓和留住足夠數量的有效銷售和營銷人員； |
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一旦獲得批准，銷售人員無法接觸醫生，以便向醫生介紹我們的候選產品； |
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缺乏銷售人員提供的配套產品，這可能會使我們在競爭中處於劣勢，與擁有更廣泛產品線的公司相比，這可能會使我們處於競爭劣勢；以及 |
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與創建獨立的銷售和營銷組織相關的不可預見的成本和費用。 |
如果我們無法建立自己的營銷、銷售和分銷能力，而被迫與第三方達成協議並依賴第三方來提供這些服務，我們的收入和盈利能力(如果有的話)可能會低於我們自己開發這些能力的情況。此外，我們可能無法成功地與第三方達成銷售、營銷和分銷我們的候選產品的安排，或者可能無法以對我們有利的條款這樣做。我們很可能對這些第三方几乎沒有控制權，他們中的任何一方都可能無法投入必要的資源和注意力來有效地銷售和營銷我們的產品。如果我們不能成功地建立營銷、銷售和分銷能力，無論是我們自己還是與第三方合作，我們都不會成功地將我們的候選產品商業化。
與醫療保健、保險和法律事務相關的風險
制定醫療保健立法、醫療保健法的修改和法規的實施，以及醫療保健政策的改變，可能會增加我們將候選產品商業化的難度和成本，可能會以我們目前無法預測的方式影響我們的業務，可能會影響我們可能設定的價格，並可能對我們的業務和財務狀況產生實質性的不利影響。
在美國和一些外國司法管轄區，有關醫療保健系統的多項立法和監管改革已經並可能繼續進行，目的是擴大醫療保健的可獲得性，提高醫療保健的質量，並控制或降低醫療保健的成本。例如，2010年3月，經2010年醫療保健和教育協調法案(或統稱ACA)修訂的患者保護和平價醫療法案(Patient Protection And Affordable Care Act)獲得通過，該法案極大地改變了政府和私營保險公司為醫療保健融資的方式，並對美國製藥業產生了重大影響。除其他事項外，ACA使生物製品受到低成本生物仿製藥的潛在競爭，擴大了符合340億藥品折扣計劃資格的實體類型，解決了一種新的方法，即計算製造商在醫療補助藥物回扣計劃下所欠的吸入性、輸液性、灌注性、植入性或注射性藥物的回扣，提高製造商在醫療補助藥物回扣計劃下所欠的最低醫療補助回扣，將回扣計劃擴大到登記在醫療補助管理的護理組織中的個人，建立對製造商的年費和税。製造商現在必須同意在承保間隔期內，向符合條件的受益人提供50%(根據2018年兩黨預算法(BBA)提高到70%，自2019年起生效)的銷售點折扣，以降低適用品牌藥品的談判價格。
自頒佈以來，ACA的某些方面受到了許多司法、行政、行政和立法方面的挑戰，我們預計未來還會對ACA提出更多的挑戰和修訂。ACA的各個部分目前正在美國最高法院面臨法律和憲法挑戰；前特朗普政府發佈了各種行政命令，取消了成本分攤補貼和各種條款，這些條款將給各州帶來財政負擔，或者給個人、醫療保健提供者、醫療保險公司或藥品或醫療器械製造商帶來成本、費用、税收、罰款或監管負擔；國會提出了幾項旨在大幅修訂或廢除ACA的立法。此外，2018年12月，醫療保險和醫療補助服務中心(CMS)發佈了一項最終規則，允許根據ACA風險調整計劃，進一步向某些ACA合格的健康計劃和醫療保險發行商收取和支付款項。目前還不清楚ACA是否會被推翻、廢除、取代或進一步修改。我們無法預測ACA的進一步變化會對我們的業務產生什麼影響。
此外，自ACA頒佈以來，美國還提出並通過了其他立法修改。例如，2011年8月2日，“2011年預算控制法案”(Budget Control Act Of 2011)等制定了國會削減開支的措施。減赤聯合專責委員會，負責建議有針對性的赤字
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在2013年至2021年期間削減至少1.2萬億美元，但無法達到要求的目標，從而觸發立法自動減少到幾個政府項目。這包括每一財年向提供者支付的醫療保險總額減少2%。這些削減於2013年4月1日生效，由於隨後對法規進行了立法修訂，除非國會採取額外行動，否則這些削減將一直有效到2030年。然而，由於新冠肺炎大流行，BCA下的聯邦醫療保險自動減支將於2020年5月1日至2020年12月31日暫停。2013年1月2日，2012年美國納税人救濟法(American納税人救濟法)簽署成為法律，其中包括進一步減少向包括醫院和癌症治療中心在內的幾種類型的提供者支付的醫療保險，並將政府向提供者追回多付款項的訴訟時效從三年延長到五年。此外，BBA除其他外，修訂了ACA，自2019年1月1日起生效，將參加Medicare Part D的製藥製造商所欠的銷售點折扣(從ACA下的50%提高到70%)，並縮小了大多數Medicare藥物計劃的覆蓋缺口，即通常所説的“甜甜圈洞”。
此外，支付方法可能會受到醫療保健立法和監管舉措的影響。例如，CMS可以開發新的支付和交付模式，例如捆綁支付模式。最近，政府加強了對製造商為其銷售產品定價的方式的審查。這種審查導致美國國會最近進行了幾次調查，並提出並頒佈了聯邦和州立法，旨在提高藥品定價的透明度，審查定價與製造商患者計劃之間的關係，降低聯邦醫療保險(Medicare)下藥品的成本，並改革政府計劃對藥品的報銷方法。例如，在聯邦層面，上屆特朗普政府的2021財年預算提案包括一筆1350億美元的津貼，用於支持尋求降低藥品價格、增加競爭、降低患者自付藥品成本、增加患者獲得成本較低的仿製藥和生物相似藥的立法提案。2020年3月10日，前特朗普政府向國會提交了藥品定價的“原則”，呼籲立法，其中包括限制聯邦醫療保險D部分受益人的自付藥房費用，提供限制聯邦醫療保險D部分受益人每月自付費用的選項，並限制藥品價格上漲。此外，上屆特朗普政府此前發佈了一份降低藥品價格和降低自掏腰包藥品成本的“藍圖”，其中包含了增加製造商競爭、提高某些聯邦醫療保健計劃的談判力的額外建議, 激勵製造商降低產品標價，降低消費者支付的藥品自付成本。衞生和公眾服務部已經開始徵求對其中一些措施的反饋意見，同時，正在根據現有的授權實施其他措施。例如，2019年5月，CMS發佈了一項最終規則，允許Medicare Advantage計劃從2020年1月1日開始選擇對B部分藥物使用階梯療法(一種事先授權)。這一最終規則編纂了CMS的政策變化，並於2019年1月1日生效。儘管其中一些措施和其他擬議的措施可能需要額外授權才能生效，但國會已表示，他們將繼續尋求新的立法和/或行政措施來控制藥品成本。
2020年7月24日和2020年9月13日，時任總統特朗普宣佈了幾項與處方藥定價相關的行政命令，尋求實施政府的幾項提議。作為迴應，FDA於2020年9月24日發佈了最終規則，該規則於2020年11月30日生效，為各州制定和提交從加拿大進口藥品的計劃提供指導。此外，2020年11月20日，CMS發佈了一項實施最惠國(MFN)模式的暫行最終規則，根據該模式，某些藥物和生物製品的聯邦醫療保險B部分報銷率將根據人均國內生產總值(GDP)相似的經濟合作與發展組織(Organization for Economic Cooperation and Development，簡稱OECD)國家的最低價格計算。最惠國範本條例要求確定的B部分提供商參與，並將適用於美國所有州和地區，有效期為7年，從2021年1月1日起至2027年12月31日結束。2020年12月28日，美國加州北區地區法院的一名法官頒佈了一項初步禁令，禁止CMS實施最惠國待遇規則。2021年8月6日，CMS發佈了一項擬議的規則，該規則將廢除最惠國待遇規則，儘管截至目前，該規則的通過時間仍不確定。
在州一級，立法機構越來越多地通過立法和實施旨在控制藥品定價的法規，包括價格或患者報銷限制、折扣、對某些產品准入的限制和營銷成本披露和透明度措施，在某些情況下，旨在鼓勵從其他國家進口和批量採購。法律規定的對第三方付款人支付金額的價格控制或對覆蓋或訪問的其他限制可能會損害我們的業務、運營結果、財務狀況和前景。此外，地區醫療當局和個別醫院越來越多地使用招標程序來確定哪些藥品和哪些供應商將包括在他們的處方藥和其他醫療保健計劃中。這可能會減少對我們成功商業化的候選產品的最終需求，或者給我們的產品定價帶來壓力。
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我們預計，未來將採取更多的州和聯邦醫療改革措施，其中任何一項都可能限制州和聯邦政府覆蓋特定醫療產品和服務的程度，並可能限制聯邦和州政府為醫療產品和服務支付的金額。這可能會導致對我們開發的任何候選產品或互補或配套診斷程序的需求減少，或者可能導致額外的定價壓力。
我們無法預測美國未來立法或行政行動可能產生的政府監管的可能性、性質或程度。如果我們或我們可能接觸的任何第三方緩慢或無法適應現有要求的變化或採用新的要求或政策，或者如果我們或該等第三方無法保持監管合規性，我們的候選產品可能會失去可能已獲得的任何監管批准，我們可能無法實現或維持盈利。
與生產我們的候選產品相關的風險
失去我們的第三方製造合作伙伴或我們或我們的合作伙伴未能遵守適用的法規要求，或未能以可接受的質量水平或價格供應足夠數量的產品，或根本無法提供足夠數量的產品，將對我們的業務造成重大不利影響。
我們已經與合格的第三方合同製造組織(CMO)簽訂了合同，為臨牀前和臨牀試驗生產我們的候選產品。如果獲得批准，CTX-009、CTX-471、CTX-8371和任何未來候選產品的商業供應也可以在一個或多個CMO生產。
我們的CMO用於生產我們的候選產品的設施受到各種監管要求的約束，並可能受到FDA或其他監管機構的檢查。我們不控制CMO的製造過程，完全依賴它們來遵守當前的法規要求。如果我們或我們的CMO不能成功製造符合我們規格和FDA或外國司法管轄區類似監管機構嚴格監管要求的材料，我們可能無法依賴他們的製造設施來生產我們候選產品的元素。此外，我們對我們的CMO維持足夠的質量控制、質量保證和合格人員的能力的控制有限。如果FDA或類似的外國監管機構發現我們或我們CMO的設施不足以生產我們的候選產品，或者如果這些設施在未來受到執法行動或其他方面的不足，我們可能需要尋找替代的製造設施，這將嚴重影響我們開發、獲得監管批准或營銷我們的候選產品的能力。
此外，由於資源限制、勞資糾紛或不穩定的政治環境或全球流行病或類似事件(包括新冠肺炎大流行)，我們的CMO可能會遇到製造困難。如果我們的CMO遇到任何這些困難，我們在臨牀試驗中向患者提供我們的候選產品或在獲得批准後為患者提供治療產品的能力將受到威脅。
更改候選產品的製造方法或配方可能會導致額外的成本或延誤。
隨着候選產品通過臨牀前研究到後期臨牀試驗，以獲得潛在的批准和商業化，開發計劃的各個方面，如製造方法和配方，在此過程中被改變，以努力優化過程和結果，這是很常見的。因此，我們可能需要將用於製造任何進入後期試驗的候選產品的CMO更改為能夠支持商業規模生產的CMO。這樣的改變有可能無法實現這些預期目標。任何這些變化都可能導致我們的候選產品表現不同，並影響計劃中的臨牀試驗或使用改變工藝製造的材料進行的其他未來臨牀試驗的結果。這樣的變化還可能需要額外的測試、FDA通知或FDA批准。這可能會推遲臨牀試驗的完成，需要進行過渡臨牀試驗或重複一項或多項臨牀試驗，增加臨牀試驗成本，推遲我們候選產品的批准，並危及我們開始銷售和創造收入的能力。
我們面臨多重製造風險，任何一種風險都可能大幅增加我們的成本，限制我們候選產品的供應。
抗體療法和雙特異性藥物(包括我們的候選產品)的製造過程複雜、耗時、監管嚴格，並受到幾個風險的影響，包括：
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製造過程中的產品損失，包括污染、設備故障或設備安裝、操作不當、操作員失誤造成的損失。即使與正常製造流程的微小偏差也可能導致產量下降、產品缺陷和其他供應中斷。如果在我們的產品或製造我們產品的製造設施中發現微生物、病毒或其他污染，可能需要長時間關閉此類製造設施以調查和補救污染；
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我們可能需要將用於製造任何進入後期試驗的候選產品的CMO更改為能夠支持後期臨牀試驗和商業供應需求的大規模生產的CMO； |
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我們可能需要在化學、製造和控制(CMC)方面進行額外的工作，這與CTX-009細胞系的生產有關，以支持後期臨牀試驗和滿足商業供應需求； |
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製造我們產品的製造設施可能會受到設備故障、勞動力和原材料短缺、自然災害、停電和許多其他因素的不利影響；以及 |
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任何影響我們產品生產運營的不利發展都可能導致發貨延遲、庫存短缺、批次故障、產品撤回或召回，或我們產品供應的其他中斷。我們還可能不得不註銷庫存，併為不符合規格的產品招致其他費用和開支，採取代價高昂的補救措施，或尋求成本更高的製造替代方案。 |
我們已經並可能在未來經歷與我們的第三方製造商的挑戰，這些挑戰可能會對我們的候選產品的開發產生不利影響。例如，我們為候選產品CTX-8371提交IND的預期時間被推遲到2022年年中，原因是我們外部製造商對該候選產品的延遲。
我們還可以在開發過程中的不同階段對我們的製造流程進行更改，原因有很多，例如控制成本、實現規模、縮短加工時間、提高製造成功率或其他原因。這樣的改變會帶來無法實現預期目標的風險，這些改變中的任何一個都可能導致我們的候選產品表現不同，並影響我們正在進行的或未來的臨牀試驗的結果。在某些情況下，生產工藝的改變可能需要我們進行體外可比性研究，並在進行更先進的臨牀試驗之前從患者那裏收集額外的數據。例如，在臨牀開發過程中，我們過程中的變化可能要求我們顯示在臨牀早期或試驗早期使用的產品與在臨牀後期或試驗後期使用的產品的可比性。
與知識產權相關的風險
我們與第三方的知識產權協議可能會在合同解釋上存在分歧，這可能會縮小我們對相關知識產權或技術的權利範圍，導致我們終止使用此類知識產權，或增加我們對許可人的財務或其他義務。
我們目前向第三方授權知識產權或技術的協議很複雜，我們知識產權協議中的某些條款可能會受到多種解釋的影響。這些許可包括與ABL Bio Inc.就我們的CTX-009候選產品以及與Adimab，LLC就我們的CTX-471候選產品達成的許可。任何可能出現的合同解釋分歧的解決可能會影響我們對相關知識產權或技術的權利範圍，或影響相關協議下的財務或其他義務，其中任何一項都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。此外，如果圍繞我們許可的知識產權的爭議阻礙或削弱了我們以商業上可接受的條款維持當前許可安排的能力，或者我們無法維護我們候選產品的許可，我們可能無法成功開發受影響的候選產品並將其商業化。
與我們與第三方合作相關的風險
40
我們依賴或將依賴第三方幫助進行我們正在進行和計劃中的CTX-009、CTX-471、CTX-8371以及我們開發的任何未來候選產品的臨牀前研究和臨牀試驗。如果這些第三方不能成功履行合同職責、遵守法規要求或在預期期限內完成，我們可能無法獲得CTX-009、CTX-471、CTX-8371以及我們當前或未來開發的任何候選產品的上市批准或商業化，我們的業務可能會受到實質性損害。
我們目前沒有能力獨立進行符合法規要求的臨牀前研究，這些要求被稱為當前良好的實驗室操作規範(GLP)要求。我們目前也沒有能力獨立進行任何臨牀試驗。FDA和其他司法管轄區的監管機構要求我們遵守法規和標準，包括CGCP，或進行、監測、記錄和報告臨牀試驗結果的要求，以確保數據和結果在科學上可信和準確，並確保試驗對象充分了解參與臨牀試驗的潛在風險。我們依賴醫療機構、臨牀研究人員、合同實驗室和其他第三方(如CRO)對我們的候選產品進行符合GLP標準的臨牀前研究和符合CGCP標準的臨牀試驗。雖然我們對他們的活動有協議，但我們只控制他們活動的某些方面，對他們的實際表現影響有限。與我們簽約進行符合GLP標準的臨牀前研究和符合CGCP標準的臨牀試驗的第三方在這些研究和試驗以及隨後的數據收集和分析中發揮着重要作用。這些第三方不是我們的員工，除了我們與這些第三方簽訂的合同所施加的限制外，我們對他們投入我們當前或未來候選產品的資源數量或時間的控制能力有限。儘管我們依賴這些第三方進行符合GLP標準的臨牀前研究和符合CGCP標準的臨牀試驗, 我們仍有責任確保我們的每一項臨牀前研究和臨牀試驗都按照其研究計劃和方案以及適用的法律法規進行，我們對CRO的依賴不會減輕我們的監管責任。
與我們簽約的許多第三方也可能與其他商業實體有關係，包括我們的競爭對手，他們可能還在為這些實體進行臨牀試驗或其他藥物開發活動，這可能會損害我們的競爭地位。此外，在某些情況下，這些第三者可以單方面終止與我們的協議。如果進行我們臨牀前研究或臨牀試驗的第三方未充分履行其合同職責或義務，遭遇重大業務挑戰、中斷或故障，未能滿足預期截止日期，包括由於新冠肺炎大流行、終止與我們的協議，或者需要更換我們的產品，或者由於他們未能遵守我們的協議或普洛斯及CGCP協議，或由於任何其他原因而導致他們獲得的數據的質量或準確性受到損害，我們可能需要與替代的第三方簽訂新的安排。這可能是困難的、昂貴的或不可能的，我們的臨牀前研究或臨牀試驗可能需要延長、推遲、終止或重複。因此，我們可能無法及時獲得監管部門的批准，或者根本無法獲得適用產品候選產品的批准，我們的財務業績和候選產品的商業前景將受到損害，我們的成本可能會增加，我們的創收能力可能會被推遲。
與我們的業務相關的風險
我們需要擴大組織規模，在管理這種增長時可能會遇到困難。
隨着我們發展計劃和戰略的發展，以及我們向上市公司轉型，我們預計需要更多的管理、運營、營銷、銷售、財務和其他人員。未來的增長將使管理層成員承擔更多的重大責任，包括：
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識別、招聘、整合、維持和激勵更多的員工； |
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有效管理我們的內部開發工作，包括CTX-009、CTX-471、CTX-8371和我們開發的任何其他當前或未來候選產品的臨牀和FDA審查流程，同時遵守我們對承包商和其他第三方的合同義務；以及 |
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改進我們的運營、財務和管理控制、報告系統和程序。 |
我們未來的財務業績，以及我們推進CTX-009、CTX-471、CTX-8371以及我們當前或未來開發的任何候選產品的商業化(如果獲得批准)的能力，在一定程度上將取決於我們有效管理未來增長的能力，我們的管理層可能不得不將不成比例的注意力從日常活動中轉移出來，以便投入大量時間管理這些增長活動。
41
目前，在可預見的將來，我們將主要依靠某些獨立機構、顧問和顧問來提供某些服務。我們不能向您保證，在需要時，獨立組織、顧問和顧問的服務將繼續及時提供給我們，或者我們可以找到合格的替代者。此外，如果我們不能有效地管理我們的外包活動，或者如果顧問提供的服務的質量或準確性因任何原因受到影響，我們的臨牀試驗可能會延長、延遲或終止，我們可能無法獲得任何當前或未來候選產品的市場批准，也可能無法以其他方式推進我們的業務。我們不能向您保證，我們將能夠管理我們現有的顧問，或者以經濟合理的條件找到其他稱職的外部承包商和顧問，或者根本不能。
如果我們不能通過招聘新員工和擴大我們的顧問和承包商團隊來有效地擴大我們的組織，我們可能無法成功地執行進一步開發和商業化CTX-009、CTX-471、CTX-8371以及我們當前或未來開發的任何候選產品所需的任務，因此可能無法實現我們的研究、開發和商業化目標。
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項目2.未登記的資產銷售TY證券及其收益的使用。
沒有。
第3項缺省情況高級證券。
沒有。
項目4.地雷安全安全披露。
不適用。
項目5.其他信息。
沒有。
項目6.EXhibit。
展品 數 |
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描述 |
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10.1* |
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研發合作和許可協議，日期為2018年11月30日，由TRIGR治療公司和ABL Bio Inc.達成。 |
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31.1* |
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根據根據2002年薩班斯-奧克斯利法案第302節通過的1934年證券交易法規則13a-14(A)和15d-14(A)對首席執行官進行認證。 |
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31.2* |
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根據根據2002年薩班斯-奧克斯利法案第302節通過的1934年證券交易法規則13a-14(A)和15d-14(A)對首席財務官進行認證。 |
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32.1** |
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根據2002年薩班斯-奧克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)第906節通過的《美國法典》第18編第1350條對首席執行官的認證。 |
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32.2** |
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根據2002年薩班斯-奧克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)第906節通過的美國法典第18編第1350條對首席財務官的認證。 |
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101.INS |
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內聯XBRL實例文檔-實例文檔不會顯示在交互式數據文件中，因為其XBRL標記嵌入在內聯XBRL文檔中 |
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101.SCH |
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內聯XBRL分類擴展架構文檔 |
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101.CAL |
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內聯XBRL分類擴展計算鏈接庫文檔 |
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101.DEF |
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內聯XBRL分類擴展定義Linkbase文檔 |
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101.LAB |
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內聯XBRL分類擴展標籤Linkbase文檔 |
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101.PRE |
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內聯XBRL分類擴展演示文稿Linkbase文檔 |
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104 |
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*封面交互數據文件(嵌入內聯XBRL文檔中) |
*現送交存檔。
**這些證物是提供的，不應被視為根據《交易法》第18條的規定進行了“存檔”，或以其他方式承擔該條款的責任，也不應被視為通過引用將這些證物納入根據《證券法》或《交易法》提交的任何登記聲明或其他文件中，除非在該備案文件中另有説明。
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簽名
根據“交易法”的要求，註冊人已正式促使本報告由其正式授權的簽署人代表其簽署。
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公司名稱 |
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日期：2021年8月16日 |
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由以下人員提供： |
/s/託馬斯·舒茨(Thomas Schuetz) |
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託馬斯·舒茨，醫學博士 |
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聯合創始人兼首席執行官 |
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日期：2021年8月16日 |
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由以下人員提供： |
/s/s維瑞德·比斯克-萊布(Vered Bisker-Leib) |
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Vered Bisker-Leib，博士 |
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總裁兼首席運營官
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日期：2021年8月16日 |
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由以下人員提供： |
/s/s尼爾·勒納(Neil Lerner) |
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尼爾·勒納(Neil Lerner)，註冊會計師 |
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負責財務的副總裁
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