Panbela治療公司Form 10-Q季度報告索引

第一部分-財務信息

Panbela治療公司簡明綜合資產負債表

(單位為千，份額除外)

簡明合併財務報表的附註是這些報表的組成部分。

Panbela治療公司

簡明合併經營報表和全面虧損(千元，不包括每股和每股金額)

(未經審計)

簡明合併財務報表的附註是這些報表的組成部分。

Panbela治療公司

股東權益簡明合併報表

(單位：千)

(未經審計)

簡明合併財務報表的附註是這些報表的組成部分。

Panbela治療公司

現金流量表簡明合併表(千)

(未經審計)

簡明合併財務報表的附註是這些報表的組成部分。

Panbela治療公司簡明合併財務報表附註

本季度報告和其他可公開獲取的文件，包括本文和以下內容中包含的任何文件 參考內容，我們的官員和代表可能會不時地提出，“前瞻性陳述，”包括在1995年美國私人證券訴訟改革法的安全港條款範圍內。在下面的討論中使用時，這些詞“期待，” “打算，” “相信，” “期望，” “計劃，” ”尋找，” “估計，” “很可能，” “可能,” “會不會，” “將要,”類似的表述與我們或我們的管理層有關，旨在識別此類前瞻性陳述。前瞻性陳述的例子包括，我們就(I) 我們計劃展開一項隨機臨牀試驗；及。(Ii) 我們估計可能需要額外的資金來完成我們的發展計劃並獲得必要的批准。

前瞻性陳述既不是歷史事實，也不是對未來業績的保證。相反，它們僅基於我們目前對業務未來、未來計劃和戰略、預測、預期事件和趨勢、經濟和其他未來狀況的信念、預期和假設。由於前瞻性陳述與未來有關，它們會受到固有的不確定性、風險和環境變化的影響，這些不確定性、風險和環境變化很難預測，其中許多是我們無法控制的。我們的實際結果和財務狀況可能與前瞻性陳述大不相同。因此，您不應該依賴這些前瞻性陳述中的任何一種。可能導致我們的實際結果和財務狀況與前瞻性陳述中顯示的大不相同的重要因素包括：(I) 我們獲得額外撥款以完成隨機臨牀試驗的能力；(Ii) 我們這一階段的進展和成功 1項臨牀試驗；。(Iii)目前的新冠肺炎疫情對我們完成未來臨牀試驗的登記和採購有效成分的能力有何影響；。(Iv)。 我們展示SBP-101候選產品的安全性和有效性的能力(V) 我們的SBP-101候選產品在美國、歐盟或其他國際市場獲得監管批准的能力；(Vi) 我們SBP-101候選產品的市場接受度和未來銷售水平；(Vii) 適用於我們SBP-101候選產品的監管監管變化可能導致的產品開發成本和延遲；(Viii) 與第三者付款人訂立償還安排的進度；(Ix) 競爭的技術和市場發展的影響；(X) 專利申請的提交和起訴以及專利權利要求的執行或抗辯所涉及的費用；及(十一) 第一部分項目中討論的其他因素 1A在標題下“風險因素”在我們最新的Form 10-K年度報告中，我們的Form 10-Q季度報告和我們當前的Form 8-K報告中顯示的任何其他風險。

我們在本季度報告中所作的任何前瞻性陳述都是基於我們目前掌握的信息，並且僅代表發表之日的情況。我們不承擔公開更新任何前瞻性聲明的義務，也不承擔任何原因，無論是書面還是口頭的，無論是由於新信息、未來發展還是其他原因，實際結果與任何此類前瞻性聲明中預期的結果不同的原因。.

概述

我們存在的主要目的是促進我們專有的多胺類似物在實體腫瘤中的商業開發，最初的重點是胰腺癌。

我們已經從UFRF獨家授權了這種化合物的全球使用權，該化合物已被指定為SBP-101。

2015年8月，FDA接受了我們的SBP-101候選產品的研究新藥(IND)申請。

2017年，我們完成了SBP-101在既往局部治療的晚期或轉移性胰腺癌患者中的初步臨牀試驗。這是一項第一階段的人類首例劑量遞增單藥安全性研究。從2016年1月到2017年9月，在第一階段試驗的劑量遞增階段，我們將29名患者納入6個隊列(相同劑量的5a和5b隊列，由於不同的生產批次而被分開)。在任何劑量水平下均未觀察到與藥物相關的骨髓毒性或周圍神經病變。除了接受安全性評估外，29名患者中有23名在他們的第一個療程結束前或8周結束時使用實體腫瘤的反應評估標準(RECIST)可以評估初步療效信號。RECIST是目前被接受的評估腫瘤大小變化的標準。23名患者中有8名(35%)為穩定期(“SD”)，24名患者中有15名(65%)為進展性疾病(“PD”)。應該指出的是，在15名帕金森病患者中，有6名來自第一和第二隊列，他們被認為接受的SBP-101劑量低於潛在的治療劑量。我們還注意到，29名患者中有28名進行了隨訪血液檢測，檢測與胰腺導管腺癌相關的腫瘤標誌物CA19-9。這些患者中有11名(39%)CA19-9水平下降，至少在基線評估後測量過一次。其餘17名CA19-9無下降的患者中，有7名來自隊列1和隊列2。

2020年12月，我們完成了第二次臨牀試驗的患者登記，這是一項1a/1b階段的研究，研究SBP-101與兩種標準護理化療藥物吉西他濱和NAB-紫杉醇聯合使用的安全性、有效性和藥代動力學。在1a階段的試驗中，共有25名受試者參加了4個隊列，以評估劑量水平和時間表。另有25名受試者參加了試驗的擴展或1b階段。2021年6月4日，我們在美國臨牀腫瘤學會(ASCO)年會上宣佈，我們第一階段聯合治療研究的中期臨牀數據“SBP-101，一種多胺代謝抑制劑，與吉西他濱和NAB-紫杉醇(”G+A“)聯合使用，顯示出作為轉移性胰腺導管腺癌(PDA)患者一線治療的有效性信號。”

SBP-101在先前未經治療的轉移性PDA受試者中按照測試的劑量和時間表與G+A聯合使用時耐受性良好。與任何研究藥物相關的最常見的≥3級不良事件(“AEs”)是20名受試者的中性粒細胞減少(19例歸因於G+A，1例歸因於所有3種藥物)和15例受試者的肝功能試驗(“LFTs”)(5例歸因於SBP101，10例歸因於所有3種藥物)。除2名受試者外，所有受試者與SBP-101相關的LFT增加均無症狀，當SBP-101給藥中斷、劑量減少或停止時，除1名受試者外，所有受試者均逆轉。根據主要研究者的評估，6名受試者經歷了視力不良反應(3例可能與SBP-101有關，1例與吉西他濱有關，2例與全部3例有關)。贊助商認為所有患者都可能與SBP-101有關；5名受試者的研究結果與視網膜病變一致。未來的研究將排除有視網膜病史或有視網膜脱離風險的患者，並對所有患者進行定期眼科監測。此外，在未來的劑量發現研究中，還將包括視網膜毒性的篩查。

隊列4+1b的29名可評價反應的受試者和隊列2的7名受試者報告了中期療效。11名隊列4+1b的受試者中斷了SBP-101的治療，以評估視網膜毒性。隊列4+1b的劑量水平與隊列2相同，但劑量計劃有所改變。劑量中斷可能會混淆隊列4+1b期的最終療效結果。在隊列2(N=7)中，客觀緩解率為71%，疾病控制率為100%(≥16周SD或更好)。隊列2的中位無進展生存期(PFS)為5.6個月，中位總生存期(OS)為10.3個月。在隊列4+1b期(N=29)，ORR為48%，DCR為70%，PFS為5.2個月；到目前為止，隊列4+1b期的中位數OS尚未達到。自我們在ASCO的海報中公佈這一數據後，一名部分緩解的受試者轉為完全緩解(CR)，另一名受試者根據RECIST標準未達CR，沒有疾病的證據。

該公司相信，我們的SBP-101候選產品的一線臨牀試驗的中期結果證明瞭繼續開發的合理性。FDA或其他國家的批准將需要進行額外的臨牀試驗。我們期望在2021年下半年開始一項隨機臨牀試驗，將SBP-101與兩種標準護理化療藥物吉西他濱和NAB-紫杉醇聯合使用，用於轉移性PDA的一線治療。這項隨機臨牀試驗的費用和預期持續時間高度取決於試驗的性質和規模，目前該試驗仍在規劃中。

我們還在探索SBP-101在適當患者中的新輔助治療。也有臨牀前數據表明，SBP-101可能對胰腺以外的癌症有潛在的治療用途。2021年2月，我們與約翰霍普金斯大學醫學院達成了一項研究協議。這項合作旨在進一步開發Panbela公司的調查劑SBP-101，包括胰腺癌以外的細胞系的活性、為診斷提供信息的生物標誌物以及與檢查點抑制劑的潛在結合。我們預計這些努力將產生臨牀前數據，為今年下半年的未來發展提供信息。

財務概述

自2011年以來，我們已經蒙受了5050萬美元的損失。截至2021年6月30日的6個月，我們淨虧損440萬美元。在此期間，我們的經營活動還產生了大約370萬美元的負現金流。隨着我們繼續進行研發活動並將我們的SBP-101候選產品商業化，我們預計將繼續遭受重大虧損，這將產生來自經營活動的負淨現金流。

截至2021年6月30日和2020年12月31日，我們的現金分別約為640萬美元和900萬美元。

截至2021年6月30日的6個月，現金減少260萬美元，原因是運營現金流為負，約370萬美元被行使認股權證產生的資金部分抵消。

除了我們目前的臨牀試驗在2020年4月和5月暫停登記外，該公司沒有經歷過任何由於新冠肺炎疫情而對我們的運營造成的重大中斷。招生工作於2020年5月恢復，2020年12月完成。該公司沒有被要求改變管理做法，因為它在新冠肺炎大流行之前是分散的。

基於預期的現金使用，我們預計2020年9月和2021年7月出售股權證券的收益將足以為我們預期的運營提供資金，直至2023年第一季度，然而，這一估計無法得到保證。我們將需要獲得額外的資金來繼續我們的運營和執行我們目前的業務計劃，包括完成所需的未來試驗，並尋求美國、歐盟和其他國際市場的監管批准，以及探索其他癌症類型潛在適應症的實驗室研究。從歷史上看，我們的運營資金主要來自出售股權、證券和債務。雖然我們過去已成功取得所需資金以支持我們的運作，並有類似的未來計劃以取得額外融資，但不能保證我們能以商業上合理的條款或條件獲得額外融資。如果我們的臨牀數據不是決定性的或不是積極的，或者經濟狀況在整個市場或個別製藥或生物技術市場惡化，這種風險將會增加。

經營成果

手術效果的比較(以千為單位)：

一般和行政(“G&A”)費用主要包括工資、激勵性薪酬和其他員工福利，包括基於股票的薪酬。其他併購費用包括會計和税務、法律服務、保險的專業費用，以及與上市公司相關的成本，包括董事和高級管理人員的責任保險費。

研發(“R&D”)開支主要包括臨牀及監管成本、與合約研究機構簽訂協議而產生的成本、商業化前製造及穩定性測試，以及與員工薪酬相關的開支。

研發費用和G&A費用包括非現金股票薪酬費用，因為我們發行了股票期權。我們按股權獎勵的公允價值在其歸屬期間支出。以股份為基礎的獎勵的條款和歸屬時間表因授予的類型和承授人的就業狀況而異。截至2020年9月30日，授予的獎項取決於表現和基於時間的條件。我們預計未來將記錄額外的非現金股份薪酬支出，這可能是相當可觀的。

下表彙總了我們的綜合損失表中的基於股票的補償費用：

截至2021年6月30日和2020年6月30日的三個月

一般和行政費用

截至2021年6月30日和2020年6月30日的三個月，G&A支出分別為120萬美元和70萬美元。這一增長是由於員工薪酬支出增加，以及與我們在納斯達克上市相關的增量成本，如投資者關係和保險。

研發費用

截至6月30日的三個月，2021年和2020年的研發費用分別為100萬美元和40萬美元。這一增長主要是由於臨牀前研究和商業前製造的支出增加。

其他收入(費用)，淨額

截至2021年6月30日的三個月，其他費用淨額為15.2萬美元，主要是外幣兑換損失的結果。在截至2020年6月30日的三個月裏，淨其他收入約為60萬美元，主要是外匯收益。

所得税優惠

截至2021年6月30日的三個月，所得税優惠增加到19.2萬美元，高於截至2020年6月30日的三個月的4萬美元。我們的所得税優惠主要來自與我們在澳大利亞進行的研發活動相關的可退還税收抵免，這些抵免在本季度有所增加。

截至2021年6月30日和2020年6月30日的6個月

一般和行政費用

截至2021年6月30日和2020年6月30日的六個月，G&A支出分別為240萬美元和110萬美元。這一增長是由於員工薪酬支出增加，以及與我們在納斯達克上市相關的增量成本，如投資者關係和保險。

研發費用

截至2021年6月30日和2020年6月30日的六個月，研發費用分別為200萬美元和100萬美元。這一增長主要是由於當前臨牀試驗的支出增加。

其他收入(費用)，淨額

截至2021年6月30日和2020年6月30日的6個月，其他費用淨額分別為27.6萬美元和19.3萬美元，主要是外匯損失的結果。

所得税優惠

截至2021年6月30日的6個月，所得税優惠從截至2020年6月30日的6個月的13.3萬美元增加到308,000美元。我們的所得税優惠主要來自與我們在澳大利亞進行的研發活動相關的可退還税收抵免。

流動性與資本資源

下表彙總了我們截至2021年6月30日和2020年12月31日的流動性和資本資源，以及截至2021年6月30日和2020年6月30日的六個月的現金流數據。它旨在補充下面更詳細的討論(以千計)：

週轉金

截至2021年6月30日和2020年12月31日，我們的現金總額分別為640萬美元和900萬美元。截至2021年6月30日，我們的流動負債和營運資本分別為140萬美元和580萬美元，而截至2020年12月31日的流動負債和營運資本為140萬美元和840萬美元。

現金流

經營活動中使用的淨現金

截至2021年6月30日的6個月，經營活動中使用的淨現金約為370萬美元，而截至2020年6月30日的6個月為200萬美元。這些期間使用的現金淨額主要反映這些期間的淨虧損，部分被營業資產和負債變化以及非現金股票補償費用的影響所抵消。

融資活動提供的淨現金

截至2021年6月30日的6個月，融資活動提供的淨現金為100萬美元，截至2020年6月30日的6個月，融資活動提供的淨現金為180萬美元。截至2021年6月30日的6個月提供的現金是2021年上半年行使認股權證的收益。截至2020年6月30日的6個月提供的現金是非公開出售普通股和認股權證的結果。

2021年7月2日，該公司出售了3333334股普通股，提供了約900萬美元的增量現金。

資本要求

隨着我們繼續開展業務和執行我們的業務計劃，包括結束目前的第一階段臨牀試驗，啟動我們治療胰腺癌的首批候選產品SBP-101的隨機試驗，以及尋求美國、歐盟和其他國際市場的監管批准，我們預計將繼續遭受大量且不斷增加的虧損，這將繼續產生來自經營活動的負淨現金流。

我們未來的資本使用和需求取決於眾多當前和未來的因素。這些因素包括但不限於：

到目前為止，我們主要使用股權融資和可轉換債券來為我們正在進行的業務運營和短期流動性需求提供資金，我們預計在可預見的未來將繼續這種做法。截至2021年6月30日，我們沒有任何現有的信貸安排可以借入資金。

我們預計，我們將增加開支，以便繼續努力發展我們的業務，完成我們的1a期臨牀試驗，並開始我們的SBP-101候選產品的下一次臨牀試驗。我們還開始在作用機制、生物標誌物、其他癌症類型的額外適應症以及SBP-101作為某些免疫療法的增敏劑的可能性方面投入更多的研發工作。任何支出的確切數額和時間都可能與我們目前的意圖有很大不同。我們將需要獲得額外的資金來繼續我們的運營和執行我們的業務計劃，包括完成所需的未來試驗，並在美國、歐盟和其他國際市場尋求監管批准。雖然我們過去已成功取得所需資金以支持我們的運作，並有類似的未來計劃以取得額外融資，但不能保證我們能以商業上合理的條款或條件獲得額外融資。如果我們的臨牀數據不是決定性的或不是積極的，或者經濟狀況在整個市場或個別製藥或生物技術市場惡化，這種風險將會增加。

如果我們無法在需要時獲得額外的融資，我們很可能需要採取行動來減少我們的運營，這些行動可能包括減少使用外部專業服務提供商，減少員工規模或員工薪酬，大幅修改或推遲我們SBP-101候選產品的開發，向第三方授予許可權，包括將我們的SBP-101候選產品商業化的權利，或者我們原本尋求進行的其他應用，或者完全停止運營。

如果我們通過出售股權或可轉換債務證券來籌集額外資本，我們現有股東的利益可能會被稀釋，條款可能包括清算或其他對我們現有股東的權利產生不利影響的優惠。如果我們發行優先股，可能會影響我們股東的權利或降低我們普通股的價值。授予未來優先股持有者的具體權利可能包括投票權、股息和清算的優先權、轉換和贖回權、償債基金條款，以及對我們與第三方合併或向第三方出售資產的能力的限制。如果有債務融資，可能會涉及一些協議，其中包括限制或限制我們採取具體行動的能力的契約，如招致額外債務、進行資本支出或宣佈股息。這些事件中的任何一項都可能對我們實現監管審批和商業化目標的能力產生不利影響，並損害我們的業務。

我們未來的成功取決於我們獲得額外資金的能力，我們目前的第一階段臨牀試驗和所需的未來試驗的成功，以及我們的SBP-101候選產品在美國、歐盟和其他國際市場獲得營銷批准的能力。如果我們無法在需要時獲得額外的融資，如果我們的第一階段臨牀試驗不成功，如果我們沒有獲得未來試驗所需的監管批准，或者如果一旦這些研究結束，我們的SBP-101候選產品沒有獲得營銷批准，我們將無法繼續經營下去，並將被迫停止運營。本報告所包括的中期財務報表的編制假設我們將繼續作為一家持續經營的企業，不包括與資產的可回收性或分類或這些不確定性結果可能導致的負債額有關的任何調整。

負債

截至2021年6月30日和2020年12月31日，我們沒有債務義務。

關鍵會計政策和估算

我們的重要會計政策載於本文件包含的簡明綜合財務報表附註中。我們在編制2021財年中期精簡合併財務報表時使用的會計政策與我們在截至2020年12月31日的財年的Form 10-K年度報告中描述的會計政策相同。

表外安排

我們沒有任何表外安排。

作為一家較小的報告公司，我們不需要根據這一項提供信息。

信息披露控制和程序的評估

我們的管理層負責建立和維護對公司財務報告的充分內部控制。截至本文件提交之日，管理層尚未發現任何重大缺陷，但認為它確實存在一個重大缺陷，即會計職能內的人力資源不足，無法完全分離財務交易處理和報告的職責。管理層主要通過更多地參與審查和監測執行和高級管理層的財務交易處理和報告，緩解了這一不足。

我們相信，我們的內部控制系統為我們的管理層和董事會提供了關於編制和公平列報已公佈財務報表的合理保證。所有對財務報告的內部控制，無論設計得多麼好，都有固有的侷限性，包括人為錯誤的可能性，以及規避或凌駕於控制之上。因此，即使對財務報告進行有效的內部控制，也只能在財務報表的編制和列報方面提供合理的保證。此外，由於條件的變化，財務報告內部控制的有效性可能會隨着時間的推移而變化。

截至本季度報告所涉期間結束時，公司管理層在我們的首席執行官和首席財務官的監督下，根據“交易法”第13a-15和15d-15條的規定，對我們的披露控制和程序的設計和運作的有效性進行了評估。基於這樣的評估，我們的首席執行官和首席財務官得出結論，截至2021年6月30日，我們的披露控制和程序有效地確保了我們根據證券交易法提交或提交的報告中要求披露的與公司相關的信息在美國證券交易委員會的規則和表格指定的時間段內得到記錄、處理、彙總和報告，包括確保這些信息被積累並傳達給我們的管理層，包括我們的首席執行官和首席財務官，以便及時做出關於所需披露的決定。

財務報告內部控制的變化

在我們最近完成的財務季度中，我們沒有發現我們的財務報告內部控制有任何變化，這些變化對我們的財務報告內部控制產生了重大影響，或有合理的可能性對其產生重大影響。

第二部分-其他資料

沒有。

除以下所述外，我們在截至2020年12月31日的會計年度的Form 10-K年度報告中包含的風險因素沒有發生重大變化。

我們的業務受到流行病風險的影響，例如2020年爆發的新冠肺炎疾病。

新冠肺炎的爆發於2020年3月被世界衞生組織宣佈為大流行，現已蔓延至全球，並正在影響全球經濟活動。包括新冠肺炎在內的大流行或其他公共衞生流行病可能導致我們或我們的員工、承包商、供應商和其他合作伙伴在一段時間內無法開展業務活動，包括由於疾病在這些組織內的傳播或政府當局可能要求或強制關閉的風險。在2020年第二季度，我們暫停了臨牀試驗的登記6周，以便讓參與試驗的醫療保健系統有時間將資源集中在應對大流行上。我們繼續治療先前登記的患者。在2020年5月重新開始註冊後，我們沒有遇到進一步的延遲。這一延遲對臨牀試驗的登記完成或費用沒有實質性影響。在大流行期間，衞生保健機構限制了我們為臨牀試驗進行現場患者數據監測的能力，這些訪問現在根據需要成功地遠程進行。在大流行初期，我們還經歷了大約30至60天的延誤，生產我們的活性成分。我們相信我們的藥物供應是充足的，我們預計這一延遲不會擾亂目前的試驗或預計將於2021年啟動的新試驗。

雖然到目前為止，我們還沒有經歷過大流行帶來的任何重大中斷，但我們無法估計新冠肺炎未來可能對我們的運營產生的影響。新冠肺炎的持續傳播，批准的疫苗供應有限，以及政府當局針對這些問題採取的措施，可能會減緩臨牀試驗的潛在登記，並減少符合我們臨牀試驗條件的患者數量。這場大流行還可能擾亂供應鏈以及我們供臨牀前試驗和臨牀試驗候選產品使用的藥品物質和成品的製造或運輸，並對我們的業務、財務狀況或運營結果產生不利影響。我們經常參加各種醫療和投資者會議，並在全年的會議上介紹臨牀最新情況。新冠肺炎的爆發已經並可能繼續導致這些會議的取消或出席人數減少，我們可能需要尋找替代方法來呈現臨牀最新情況，並與醫學界和投資界接觸。新冠肺炎的爆發和緩解措施也可能對全球經濟狀況產生不利影響，可能會對我們的業務和財務狀況以及我們以我們可以接受的條款進行融資的潛力(如果有的話)產生不利影響。新冠肺炎疫情對我們業績的影響程度將取決於高度不確定和無法預測的未來事態發展，包括可能出現的關於病毒嚴重程度的新信息，以及遏制其影響的行動。

由於2021年上半年印度新冠肺炎病例增加，該公司從印度到美國的活性成分發貨確實略有延遲。該產品於2021年7月初收到，用於灌裝和貼標籤。該公司計劃在2021年下半年啟動一項新的臨牀試驗，可能會在許多不同的地點進行，因此我們的假設中儘可能地考慮到Delta變體的傳播。目前，預計新審判的啟動不會受到幹擾。

沒有，

沒有。

不適用。

沒有。

簽名

根據1934年證券交易法的要求，註冊人已正式促使本報告由正式授權的簽名人代表其簽署。