附件99.1
BEAM治療公司提供業務和管道更新，並報告2021年第二季度財務業績
公司將於2021年下半年提交BEAM-101的第一個IND
基礎編輯組合的持續進展，包括啟動BEAM-201的IND支持研究
馬薩諸塞州坎布里奇，2021年8月10日-BEAM治療公司(納斯達克股票代碼：BEAM)是一家通過鹼基編輯開發精密遺傳藥物的生物技術公司，該公司今天公佈了最近的業務和流水線更新，以及2021年第二季度的財務業績。
比姆公司首席執行官約翰·埃文斯説：“今年上半年，我們在推進我們的基地編輯計劃方面取得了有意義的進展，重要的是，我們仍在按計劃在今年下半年提交我們用於BEAM-101的第一種研究新藥(IND)。”隨着BEAM-201支持IND的研究的啟動，我們現在正在將鹼基編輯的多功能性和精確度帶到第二個治療領域，通過第一種四編輯細胞療法瞄準T細胞癌症中高度未得到滿足的需求。我們還繼續擴大我們的創新合作者網絡，最近通過我們與Apellis的合作伙伴關係，將鹼基編輯應用於補體途徑中生物上更復雜的疾病領域。憑藉強勁的資產負債表，我們處於有利地位，可以通過IND申報文件推進我們強大的新型基礎編輯程序流水線，並進入臨牀，因為我們努力為患有嚴重疾病的患者提供潛在的終身治療。“
基本編輯管道進度
即將推出的基本編輯數據演示文稿
業務亮點
2021年第二季度財務業績
關於光束療法
BEAM治療公司(納斯達克市場代碼：BEAM)是一家生物技術公司，致力於建立領先的、完全集成的精密遺傳藥物平臺。為了實現這一願景，比姆公司組裝了一個平臺，其中包括一套基因編輯和交付技術，並正在建設內部製造能力。比姆公司的一套基因編輯技術以鹼基編輯為基礎，這是一項專有技術，能夠在目標基因組序列上進行精確、可預測和有效的單鹼基改變，而不會造成DNA的雙鏈斷裂。這使得比姆正在使用的一系列潛在的治療性編輯策略能夠推動基礎編輯程序的多樣化組合。BEAM是一個價值觀驅動的組織，致力於其人民、尖端科學，並致力於為患有嚴重疾病的患者提供終身治療的願景。
前瞻性陳述
本新聞稿包含符合1995年“私人證券訴訟改革法案”的前瞻性陳述。謹告誡投資者不要過度依賴這些前瞻性陳述，包括但不限於以下陳述：我們進入臨牀的計劃；我們為BEAM-101提交研究用新藥申請的預期時間；為BEAM-102啟動Ind-Enabling研究的預期時間；使用LNP遞送為活體肝臟鹼基編輯提名開發候選者，以及我們的製造設施投入運營；根據我們與Apellis的合作協議，我們可能收到的任何未來付款；我們計劃在即將舉行的科學會議上進行的基地編輯數據演示；以及我們技術的治療應用和潛力，包括我們通過鹼基編輯為患者開發終身、有效、精確的基因藥物的能力。每個前瞻性聲明都會受到風險和不確定性的影響，這些風險和不確定性可能會導致實際結果與此類聲明中明示或暗示的結果大不相同，這些風險和不確定性包括但不限於以下相關的風險和不確定性：我們開發、獲得監管機構批准並將我們的候選產品商業化的能力，這可能需要比計劃更長的時間或更多的成本；我們籌集額外資金的能力(可能無法獲得)；我們獲得, 可能會導致以下情況的不確定性：我們的候選產品維護並執行專利和其他知識產權保護；“新冠肺炎”疫情的潛在影響；我們候選產品的臨牀前測試以及臨牀前和臨牀試驗中的初步或中期數據可能無法預測正在進行或以後的臨牀試驗的結果或成功；我們的臨牀試驗註冊可能需要比預期更長的時間；我們的候選產品可能會經歷製造或供應中斷或故障；與競爭產品相關的風險；此外，還有其他一些風險和不確定性因素，這些風險和不確定性因素在我們提交給美國證券交易委員會的截止到2020年12月31日的10-K表格年度報告、截止到2021年3月31日的10-Q表格季度報告、截止到2021年6月30日的10-Q表格季度報告以及後續提交給證券交易委員會的文件中以“風險因素摘要”和“風險因素”標題進行了闡述。這些前瞻性陳述(除非另有説明)僅代表截至本新聞稿發佈之日的情況。可能導致我們實際結果不同的因素或事件可能會不時出現，我們不可能預測所有這些因素或事件。除非適用法律要求，否則我們不承擔更新任何前瞻性聲明的義務，無論是由於新信息、未來發展還是其他原因。
聯繫人：
投資者：
切爾西·利斯特
推力戰略傳播
郵箱：chelcie@thrustsc.com
媒體：
丹·佈德威克
1AB
電子郵箱：Dan@1abmedia.com
簡明合併資產負債表數據(未經審計) |
|
|||||||
(單位：千) |
|
|||||||
|
|
|
|
|
|
|
||
|
|
6月30日， |
|
|
12月31日， |
|
||
現金、現金等價物和有價證券 |
|
$ |
615,279 |
|
|
$ |
299,671 |
|
總資產 |
|
|
893,078 |
|
|
|
451,677 |
|
總負債 |
|
|
344,527 |
|
|
|
206,116 |
|
股東權益總額 |
|
|
548,551 |
|
|
|
245,561 |
|
簡明合併業務報表(未經審計) |
|
|||||||||||||||
(以千為單位，不包括每股和每股數據) |
|
|||||||||||||||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
|
|
截至6月30日的三個月， |
|
|
截至6月30日的6個月， |
|
||||||||||
|
|
2021 |
|
|
2020 |
|
|
2021 |
|
|
2020 |
|
||||
許可證收入 |
|
$ |
6 |
|
|
$ |
6 |
|
|
$ |
12 |
|
|
$ |
12 |
|
運營費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
研發 |
|
|
45,577 |
|
|
|
19,354 |
|
|
|
235,683 |
|
|
|
40,903 |
|
一般事務和行政事務 |
|
|
13,403 |
|
|
|
6,937 |
|
|
|
23,676 |
|
|
|
13,749 |
|
總運營費用 |
|
|
58,980 |
|
|
|
26,291 |
|
|
|
259,359 |
|
|
|
54,652 |
|
運營虧損 |
|
|
(58,974 |
) |
|
|
(26,285 |
) |
|
|
(259,347 |
) |
|
|
(54,640 |
) |
其他收入(費用)： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
衍生負債公允價值變動 |
|
|
(42,300 |
) |
|
|
(8,700 |
) |
|
|
(44,200 |
) |
|
|
(11,400 |
) |
長期投資公允價值變動 |
|
|
25,814 |
|
|
|
517 |
|
|
|
26,852 |
|
|
|
517 |
|
或有對價負債公允價值變動 |
|
|
(741 |
) |
|
|
— |
|
|
|
(1,046 |
) |
|
|
— |
|
利息和其他收入(費用)淨額 |
|
|
(52 |
) |
|
|
250 |
|
|
|
(72 |
) |
|
|
847 |
|
其他收入(費用)合計 |
|
|
(17,279 |
) |
|
|
(7,933 |
) |
|
|
(18,466 |
) |
|
|
(10,036 |
) |
淨損失 |
|
$ |
(76,253 |
) |
|
$ |
(34,218 |
) |
|
$ |
(277,813 |
) |
|
$ |
(64,676 |
) |
可贖回可轉換優先股增加至贖回價值，包括優先股股息 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
(1,277 |
) |
普通股股東應佔淨虧損 |
|
$ |
(76,253 |
) |
|
$ |
(34,218 |
) |
|
$ |
(277,813 |
) |
|
$ |
(65,953 |
) |
普通股股東應佔每股基本虧損和攤薄淨虧損 |
|
$ |
(1.23 |
) |
|
$ |
(0.69 |
) |
|
$ |
(4.54 |
) |
|
$ |
(1.65 |
) |
加權平均普通股，用於普通股股東應佔每股淨虧損，基本虧損和稀釋虧損 |
|
|
62,210,239 |
|
|
|
49,430,138 |
|
|
|
61,215,705 |
|
|
|
40,077,788 |
|