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美國
美國證券交易委員會
華盛頓特區，20549
表格：
(標記一)
在截至本季度末的季度內
或
佣金檔案編號
(註冊人的確切姓名載於其章程)
(述明或其他司法管轄權 公司或組織) | (税務局僱主 識別號碼) |
(註冊人主要執行辦公室地址) | (郵政編碼) |
註冊人電話號碼，包括區號：(
根據該法第12(B)款登記的證券：
每節課的標題 | 商品代號 | 註冊的每個交易所的名稱 |
用複選標記表示註冊人是否：(1)在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類報告的較短期限內)，(1)已提交了1934年證券交易法第(13)或15(D)節要求提交的所有報告；(2)在過去90天內，註冊人一直遵守此類提交要求。☒
用複選標記表示註冊人是否已在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T規則第405條(本章232.405節)要求提交的每個交互數據文件。☒
用複選標記表示註冊人是大型加速申請者、加速申請者、非加速申請者、較小的報告公司還是新興的成長型公司。參見《交易法》規則第312B-2條中的“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小報告公司”和“新興成長型公司”的定義。
非加速文件管理器 | ☐ |
| 規模較小的新聞報道公司 | ||
新興成長型公司 | |||||
如果是新興成長型公司，用複選標記表示註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據交易所法案第2913(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則。☐
用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如交易法規則第312b-2條所定義)。
截至2021年8月5日，註冊人普通股的流通股數量(每股票面價值0.001美元)為：
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Cara治療公司。
指數將形成10-Q
截至2021年6月30日的季度
第一部分：金融信息
頁 數 | ||
第一項。 | 財務報表(未經審計): | |
截至2021年6月30日和2020年12月31日的濃縮資產負債表 | 1 | |
截至2021年6月30日和2020年6月30日的三個月和六個月的全面虧損簡明報表 | 2 | |
截至2021年和2020年6月30日的三個月和六個月的股東權益簡明報表 | 3 | |
截至2021年6月30日和2020年6月30日的六個月現金流量表簡明表 | 4 | |
簡明財務報表附註 | 5 | |
第二項。 | 管理層對財務狀況和經營成果的探討與分析 | 32 |
第三項。 | 關於市場風險的定量和定性披露 | 54 |
第四項。 | 管制和程序 | 55 |
第二部分--其他信息 | ||
第一項。 | 法律程序 | 56 |
項目A. | 風險因素 | 56 |
第二項。 | 未登記的股權證券銷售和收益的使用 | 56 |
第三項。 | 高級證券違約 | 56 |
第四項。 | 煤礦安全信息披露 | 56 |
第五項。 | 其他信息 | 56 |
第6項。 | 陳列品 | 57 |
簽名 | 58 |
目錄
第I部分
財務信息
第一項。財務報表.
Cara治療公司。
濃縮資產負債表
(金額以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
| 2021年6月30日 |
| 2020年12月31日 | |||
資產 |
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流動資產： |
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現金和現金等價物 | $ | | $ | | ||
有價證券 |
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應收所得税 |
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其他應收賬款 |
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預付費用 |
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流動資產總額 |
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經營性租賃使用權資產 | | | ||||
非流動有價證券 |
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財產和設備，淨值 |
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受限現金 |
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總資產 | $ | | $ | | ||
負債和股東權益 |
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流動負債： |
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應付賬款和應計費用 | $ | | $ | | ||
經營租賃負債，流動 |
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流動負債總額 |
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非流動經營租賃負債 | | | ||||
承付款和或有事項(附註15) |
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股東權益： |
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優先股；$ |
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普通股；$ |
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額外實收資本 |
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累計赤字 |
| ( |
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累計其他綜合(虧損)收入 |
| ( |
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股東權益總額 |
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總負債和股東權益 | $ | | $ | | ||
請參閲簡明財務報表附註。
1
目錄
Cara治療公司。
簡明全面損失表
(金額以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
截至三個月 | 截至六個月 | ||||||||||||
| 2021年6月30日 |
| 2020年6月30日 |
| 2021年6月30日 |
| 2020年6月30日 |
| |||||
收入： | |||||||||||||
許可費和里程碑費 | $ | — | $ | | $ | | $ | | |||||
協作收入 |
| — |
| — |
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臨牀複合收入 |
| — |
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總收入 |
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運營費用： |
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研發 |
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一般事務和行政事務 |
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總運營費用 |
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營業虧損 |
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其他收入，淨額 |
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所得税受益前虧損 |
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享受所得税優惠 |
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淨虧損 | $ | ( | $ | ( | $ | ( | $ | ( | |||||
每股淨虧損： |
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基本型和稀釋型 | $ | ( | $ | ( | $ | ( | $ | ( | |||||
加權平均股價： |
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基本型和稀釋型 |
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其他綜合收益(虧損)，税後淨額$ |
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可供出售有價證券未實現收益(虧損)變動 |
| ( |
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全面損失總額 | $ | ( | $ | ( | $ | ( | $ | ( | |||||
請參閲簡明財務報表附註。
2
目錄
Cara治療公司。
股東權益簡明報表
(除每股和每股數據外，以千為單位)
(未經審計)
累計 | |||||||||||||||||
其他內容 | 其他 | 總計 | |||||||||||||||
普通股 | 實繳 | 累計 | 全面 | 股東的 | |||||||||||||
| 股票 |
| 金額 |
| 資本 |
| 赤字 |
| 收益(虧損) |
| 權益 | ||||||
2019年12月31日的餘額 | | $ | | $ | | $ | ( | $ | | $ | | ||||||
基於股票的薪酬費用 |
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| — |
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行使股票期權後發行的股票 |
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淨損失 |
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| — |
| ( |
| — |
| ( | |||||
其他綜合損失 |
| — |
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| ( |
| ( | |||||
2020年3月31日的餘額 | | $ | | $ | | $ | ( | $ | ( | $ | | ||||||
基於股票的薪酬費用 | — |
| — |
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| — |
| — |
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行使股票期權後發行的股票 | |
| — |
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| — |
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歸屬限制性股票單位後發行的股份 | | — | | — | — | | |||||||||||
淨損失 | — |
| — |
| — |
| ( |
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| ( | ||||||
其他綜合收益 | — |
| — |
| — |
| — |
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2020年6月30日的餘額 | | $ | | $ | | $ | ( | $ | | $ | | ||||||
累計 | |||||||||||||||||
其他內容 | 其他 | 總計 | |||||||||||||||
普通股 | 實繳 | 累計 | 全面 | 股東的 | |||||||||||||
| 股票 |
| 金額 |
| 資本 |
| 赤字 |
| 收益(虧損) |
| 權益 | ||||||
2020年12月31日的餘額 | | $ | | $ | | $ | ( | $ | | $ | | ||||||
基於股票的薪酬費用 |
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行使股票期權後發行的股票 |
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歸屬限制性股票單位後發行的股份 | | — | | — | — | | |||||||||||
淨損失 |
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| ( |
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其他綜合損失 |
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| ( |
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2021年3月31日的餘額 | | $ | | $ | | $ | ( | $ | | $ | | ||||||
基於股票的薪酬費用 | — |
| — |
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| — |
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行使股票期權後發行的股票 | |
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| — |
| — |
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歸屬限制性股票單位後發行的股份 | |
| — |
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| — |
| — |
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淨損失 | — |
| — |
| — |
| ( |
| — |
| ( | ||||||
其他綜合損失 | — |
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| — |
| — |
| ( |
| ( | ||||||
2021年6月30日的餘額 | | $ | | $ | | $ | ( | $ | ( | $ | | ||||||
請參閲簡明財務報表附註。
3
目錄
Cara治療公司。
簡明現金流量表
(金額(以千為單位))
(未經審計)
截至六個月 | |||||||
| 2021年6月30日 |
| 2020年6月30日 |
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經營活動 |
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淨損失 | $ | ( | $ | ( | |||
對淨虧損與經營活動中使用的現金淨額進行調整： |
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基於股票的薪酬費用 |
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折舊及攤銷 |
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租賃費用中的攤銷費用部分 |
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可供出售的有價證券攤銷/(增值)淨額 | | ( | |||||
出售可供出售的有價證券的實現收益 |
| ( |
| ( | |||
出售財產和設備的已實現收益 |
| ( |
| — | |||
遞延收入 |
| — |
| ( | |||
營業資產和負債變動情況： |
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應收所得税 |
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| ( | |||
其他應收賬款 |
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預付費用 |
| |
| ( | |||
應付賬款和應計費用 |
| ( |
| ( | |||
經營租賃負債 | ( | ( | |||||
用於經營活動的現金淨額 |
| ( |
| ( | |||
投資活動 |
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可供出售有價證券到期日收益 |
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| | |||
按面值贖回可供出售的有價證券所得款項 | | | |||||
出售可供出售的有價證券所得款項 |
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購買可供出售的有價證券 |
| ( |
| ( | |||
出售財產和設備所得收益 |
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投資活動提供的淨現金 |
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融資活動 |
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行使股票期權所得收益 |
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融資活動提供的現金淨額 |
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現金、現金等價物和限制性現金淨(減)增 |
| ( |
| | |||
期初現金、現金等價物和限制性現金 |
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期末現金、現金等價物和限制性現金 | $ | | $ | | |||
請參閲簡明財務報表附註。
4
目錄
Cara治療公司。
簡明財務報表附註
(金額以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
1.業務
CARA治療公司或該公司是一家臨牀階段的生物製藥公司，成立於
截至2021年6月30日，該公司已籌集的淨收益總額約為$
截至2021年6月30日，公司擁有不受限制的現金及現金等價物和有價證券
該公司面臨與其他生命科學公司相同的風險，包括但不限於產品開發和商業化的不確定性、缺乏營銷和銷售歷史、競爭對手開發新技術創新、對關鍵人員的依賴、產品的市場接受度、產品責任、對專有技術的保護、籌集額外資金的能力以及遵守食品和藥物管理局(FDA)以及其他政府法規。如果該公司沒有成功地將其任何候選產品商業化，它將無法產生經常性產品收入或實現盈利。
2.陳述依據
本文中包含的未經審計的中期簡明財務報表是根據美國證券交易委員會(SEC)的規則和規定編制的。因此，它們不包括按照美國公認會計原則(GAAP)陳述公司財務狀況、經營結果和現金流量所需的所有信息和披露。管理層認為，這些未經審計的中期財務報表反映了公平列報所列期間業績所需的所有調整，主要包括正常經常性應計項目。中期的經營業績不一定代表全年的業績。根據美國證券交易委員會(SEC)的規則和法規，通常包括在根據GAAP編制的財務報表中的某些信息和腳註披露已在本報告中濃縮或省略；然而，公司相信這些披露足以使所提供的信息不具誤導性。截至2020年12月31日的濃縮資產負債表數據來自經審計的財務報表，但不包括GAAP要求的所有披露。這些未經審計的臨時
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Cara治療公司。
簡明財務報表附註
(金額以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
簡明財務報表應與公司截至2020年12月31日止年度的Form 10-K年報中包含的經審計財務報表及其附註一併閲讀。
預算的使用
按照公認會計原則編制財務報表要求公司作出估計和假設，以影響截至財務報表日期的已報告資產和負債額以及或有資產和負債的披露，以及報告期內已報告的收入和費用。更重要的估計包括被歸類為公允價值等級第二級的有價證券的公允價值，確認某些收入的期間，包括從不可退還的預付款和里程碑付款中確認的許可和合作收入，預付研發或研發、臨牀成本和應計研究項目的確定，與向員工和非員工支付股票相關的非現金補償成本的金額和這些成本的支出期限，租賃計算中使用的增量借款利率，以及實現的可能性。
正在進行的新冠肺炎大流行已經中斷了全球的商業運營。對未來事件及其影響的估計和假設不能確定，因此需要作出判斷。截至這些簡明財務報表發佈之日，本公司不知道有任何具體事件或情況需要本公司更新其估計、假設和判斷，或修改報告的資產和負債金額或披露或有資產和負債。然而，隨着新事件的發生和獲得更多信息，這些估計可能會發生變化，一旦知道，這些估計就會在簡明財務報表中確認。
實際結果可能與公司的估計和假設大不相同。
重大會計政策
本公司截至2020年12月31日止年度財務報表附註2所披露的重大會計政策並無重大變動，只是最近採納了以下所披露的新會計聲明。
最近採用的會計公告
2019年12月，財務會計準則委員會(FASB)發佈了會計準則更新(ASU)，編號2019-12。所得税(話題740)，或ASU 2019-12，它刪除了主題740中一般原則的具體例外。ASU 2019-12消除了組織分析下列情況是否適用於給定時期的需要：(1)期間內税收分配的增量方法的例外；(2)當外國投資發生所有權變更時，核算基差的例外；以及(3)在年初至今虧損超過預期虧損的過渡期內計算所得税的一般方法的例外。ASU 2019-12年度還簡化了以下所得税的會計處理：(I)部分基於收入的特許經營税；(Ii)與政府進行的導致商譽税基提高的交易；(Iii)不納税的法人實體的單獨財務報表；以及(Iv)在過渡期頒佈税法修訂。ASU 2019-12年度的修正案在2020年12月15日之後的財年和這些財年的過渡期內有效。ASU 2019-12中關於不應納税的法人的單獨財務報表的修正案應在提交的所有期間追溯適用。與外國權益法投資或外國子公司所有權變更有關的修訂應在修改的追溯基礎上適用，對截至採用會計年度開始的留存收益進行累積效應調整。與部分以收入為基礎的特許經營税有關的修訂應在追溯的基礎上適用於所有人
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目錄
Cara治療公司。
簡明財務報表附註
(金額以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
通過對截至採用會計年度開始的留存收益進行累積效果調整，列報的期間或修改後的追溯基礎。所有其他修訂都應在預期的基礎上適用。公司於2021年1月1日採用ASU 2019-12，由於記錄的全額估值津貼，它對其運營業績、財務狀況和現金流沒有重大影響。
3.可供出售的有價證券
截至2021年6月30日和2020年12月31日，本公司可供出售的有價證券包括美國財政部、美國政府支持的實體和投資級機構發行的債務證券以及市政債券。
下表彙總了截至2021年6月30日和2020年12月31日按主要證券類型劃分的公司可供出售的有價證券：
截至2021年6月30日
未實現的毛利率 | 估計交易會 | |||||||||||
安全類型 |
| 攤銷成本 |
| 收益 |
| 損失 |
| 價值 | ||||
美國國債 | $ | | $ | | $ | — | $ | | ||||
美國政府機構的義務 |
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公司債券 |
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商業票據 | | | ( | | ||||||||
市政債券 |
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可供出售的有價證券總額 | $ | | $ | | $ | ( | $ | | ||||
截至2020年12月31日
未實現的毛利率 | 估計交易會 | |||||||||||
安全類型 |
| 攤銷成本 |
| 收益 |
| 損失 |
| 價值 | ||||
美國國債 | $ | | $ | | $ | ( | $ | | ||||
美國政府機構的義務 |
| |
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| ( |
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公司債券 |
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| ( |
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商業票據 |
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| ( |
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市政債券 | | | ( | | ||||||||
可供出售的有價證券總額 | $ | | $ | | $ | ( | $ | | ||||
下表彙總了截至2021年6月30日和2020年12月31日，按投資類別和個別債務證券處於持續未實現虧損狀態的時間長度分類的公司可供出售證券的公允價值和未實現虧損總額：
7
目錄
Cara治療公司。
簡明財務報表附註
(金額以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
截至2021年6月30日
不到12個月 | 12個月後或更長時間 | 總計 | ||||||||||||||||
毛收入 | 毛收入 | 毛收入 | ||||||||||||||||
公平 | 未實現 | 公平 | 未實現 | 公平，公平。 | 未實現 | |||||||||||||
| 價值 |
| 損失 |
| 價值 |
| 損失 |
| 價值 |
| 損失 | |||||||
美國政府機構的義務 | $ | | $ | ( | $ | — | $ | — | $ | | $ | ( | ||||||
公司債券 |
| |
| ( |
| — |
| — |
| |
| ( | ||||||
商業票據 | | ( | — | — | | ( | ||||||||||||
市政債券 | | ( | — | — | | ( | ||||||||||||
總計 | $ | | $ | ( | $ | — | $ | — | $ | | $ | ( | ||||||
截至2020年12月31日
不到12個月 | 12個月後或更長時間 | 總計 | ||||||||||||||||
毛收入 | 毛收入 | 毛收入 | ||||||||||||||||
公平 | 未實現 | 公平 | 未實現 | 公平 | 未實現 | |||||||||||||
| 價值 |
| 損失 |
| 價值 |
| 損失 |
| 價值 |
| 損失 | |||||||
美國國債 | $ | | $ | ( | $ | — | $ | — | $ | | $ | ( | ||||||
美國政府機構的義務 | | ( | — | — | | ( | ||||||||||||
公司債券 |
| |
| ( |
| — |
| — |
| |
| ( | ||||||
商業票據 |
| |
| ( |
| — |
| — |
| |
| ( | ||||||
市政債券 |
| |
| ( |
| — |
| — |
| |
| ( | ||||||
總計 | $ | | $ | ( | $ | — | $ | — | $ | | $ | ( | ||||||
截至2021年6月30日和2020年12月31日，
截至2021年6月30日和2020年12月31日，本公司共舉辦
美國政府機構的義務。該公司對美國政府機構直接債務的投資的未實現虧損是由於利率變化和非信貸相關因素造成的。這些投資的合同條款不允許發行人以低於投資的攤餘成本基礎(相當於到期日的面值)的價格償還本金。該公司預計在到期日收回這些證券的全部攤銷成本基礎。本公司並不打算出售該等投資，而本公司亦不太可能會被要求在收回其攤銷成本基礎前出售該等投資。本公司持有
公司債券、商業票據和市政債券。公司在公司債券、商業票據和市政債券投資的未實現虧損是由於利率變化和非信貸相關因素造成的。該公司投資組合中這些投資的信用評級並未降至投資以下
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目錄
Cara治療公司。
簡明財務報表附註
(金額以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
等級狀態。這些投資的合同條款不允許發行人以低於投資的攤餘成本基礎(相當於到期日的面值)的價格償還本金。該公司預計在到期日收回這些證券的全部攤銷成本基礎。該公司不打算出售這些投資，而且在收回其攤銷成本基礎之前，該公司不太可能被要求出售這些投資。本公司持有
該公司根據合同到期日對其有價證券進行分類。截至2021年6月30日，公司的可交易債務證券將在不同日期到期，直至2024年5月。按合同到期日計算的可上市債務證券的攤餘成本和公允價值如下。
截至2021年6月30日 | 截至2020年12月31日 | |||||||||||
合同到期日 |
| 攤銷成本 |
| 公允價值 |
| 攤銷成本 |
| 公允價值 | ||||
不到一年 | $ | | $ | | $ | | $ | | ||||
一年到三年 |
| |
| |
| |
| | ||||
總計 | $ | | $ | | $ | | $ | | ||||
所有可供出售的有價證券分為有價證券、流通有價證券或有價證券，非流通有價證券取決於個別可供出售有價證券的合同到期日。其他收入，淨額包括利息和股息、折扣/溢價的增加/攤銷、證券銷售的已實現損益以及由於證券公允價值下降而產生的信貸損失費用(如果有的話)。賣出證券的成本是根據具體的識別方法計算的。
在截至2021年6月30日的三個月和六個月內，該公司出售了若干可供出售的債務證券，總公允價值為#美元。
截至2021年6月30日和2020年12月31日，我們的可供出售債務證券的應計利息應收賬款為$
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目錄
Cara治療公司。
簡明財務報表附註
(金額以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
4.累計其他綜合收益(虧損)
下表彙總了截至2021年6月30日和2020年6月30日的6個月中，來自可供出售證券未實現收益(虧損)的累計其他全面收益(虧損)(税後淨額)的變化。可供出售證券是公司累計其他全面收益(虧損)的唯一組成部分。
| 累計總投資 | ||
其他綜合治理措施 | |||
收益(虧損) | |||
平衡，2020年12月31日 | $ | | |
改分類前的其他綜合損失 |
| ( | |
從累計其他綜合收益中重新分類的金額 |
| ( | |
本期淨其他綜合虧損 |
| ( | |
平衡，2021年6月30日 | $ | ( | |
平衡，2019年12月31日 | $ | | |
改敍前其他綜合收益 |
| | |
從累計其他綜合收益中重新分類的金額 |
| ( | |
本期淨其他綜合收益 |
| | |
平衡，2020年6月30日 | $ | | |
從累計其他綜合收益(虧損)中重新分類為淨虧損的金額由具體確認確定。從累計其他綜合收益(虧損)中扣除並計入淨虧損的重新分類如下：
截至三個月 | 截至六個月 | 一年中受影響的第二號線第二項 | ||||||||||||
累計其他的組件 | 2010年6月30日 | 2010年6月30日 | 從以下日期開始的簡明聲明 | |||||||||||
綜合收益(虧損) |
| 2021 |
| 2020 |
| 2021 |
| 2020 |
| 綜合收益(虧損) | ||||
可供出售的有價證券的未實現收益(虧損)： |
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已實現的證券銷售收益 | $ | — | $ | | $ | | $ | | 其他收入，淨額 | |||||
所得税效應 |
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| — |
| — |
| — | 享受所得税優惠 | |||||
證券銷售的已實現收益，淨額為 税費 | $ | — | $ | | $ | | $ | | ||||||
5.公允價值計量
自.起2021年6月30日截至2020年12月31日，本公司的金融工具包括現金、現金等價物、可供出售的有價證券、預付費用、限制性現金、應付賬款和應計負債。由於這些金融工具的短期性質，現金、現金等價物、預付費用、限制性現金、應付賬款和應計負債的公允價值接近其賬面價值。可供出售的有價證券根據與第三方定價服務提供的投資特徵相同或相似的證券的定價，按其公允價值報告，如下所述。
本公司使用的估值技術基於可觀察和不可觀察的輸入。可觀察到的輸入反映了從獨立來源容易獲得的數據，而不可觀察到的輸入反映了公司對市場參與者將用來為資產或負債定價的投入的假設，並基於在這種情況下可獲得的最佳信息而制定。
10
目錄
Cara治療公司。
簡明財務報表附註
(金額以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
該公司按照公允價值等級對其投資進行分類，旨在提高公允價值計量和相關披露的一致性和可比性。公允價值層次結構根據投入來源分為三個層次，如下所示：
| ● | 第一級-可觀察到的投入-相同資產和負債在活躍市場上的報價。 |
| ● | 第二級-活躍市場上相同資產和負債的報價以外的其他可觀察到的投入-例如類似工具的報價，不活躍市場上相同或類似工具的報價，或其他可以觀察到或可以由可觀察到的市場數據證實的投入。 |
| ● | 級別3-即不可觀察到的投入-包括從估值模型中獲得的金額，其中一個或多個重要投入是無法觀察到的，並要求公司制定相關假設。 |
估值技術-二級輸入
該公司通過考慮從第三方定價服務獲得的估值，估計其在公允價值等級中被歸類為第二級的金融工具的公允價值，包括美國國債、美國政府機構債務、公司債券、商業票據和市政債券。定價服務使用行業標準估值模型，包括以收入為基礎和以市場為基礎的方法，對於這些模型，所有重要的投入都可以直接或間接地觀察到，以估計公允價值。這些輸入包括相同或類似證券的報告交易和經紀/交易商報價、基準收益率、發行人信用利差、基準證券和其他可觀察到的輸入。本公司為每種金融工具獲得單一價格，不調整從定價服務獲得的價格。
本公司通過審查其第三方定價服務的定價方法、從其他定價來源獲取市場價值並將其與第三方定價服務提供的股價進行比較來驗證其第三方定價服務提供的價格。在完成驗證程序後，截至以下日期，公司沒有調整或覆蓋其第三方定價服務提供的任何公允價值計量2021年6月30日或2020年12月31日。
11
目錄
Cara治療公司。
簡明財務報表附註
(金額以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
下表彙總了本公司截至以下日期按公允價值經常性計量的金融資產2021年6月30日和2020年12月31日。
截至2021年6月30日的公允價值計量：
中國報價： | 重要的和其他的 | 意義重大 | ||||||||||
金融資產 | 活躍的中國市場為未來幾個月提供了支持 | 可觀察到的 | 看不見的 | |||||||||
完全相同的資產 | 輸入 | 輸入 | ||||||||||
儀器類型 |
| 總計 |
| (一級) |
| (二級) |
| (第三級) | ||||
現金和現金等價物： |
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貨幣市場基金和支票賬户 | $ | | $ | | $ | — | $ | — | ||||
可供出售的有價證券： |
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美國國債 |
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美國政府機構的義務 |
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公司債券 |
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商業票據 |
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市政債券 |
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受限現金： |
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商業貨幣市場賬户 |
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| — |
| — | ||||
金融資產總額 | $ | | $ | | $ | | $ | — | ||||
截至2020年12月31日的公允價值計量：
中國報價： | 重要的和其他的 | 意義重大 | ||||||||||
金融資產 | 活躍的中國市場為未來幾個月提供了支持 | 可觀察到的 | 看不見的 | |||||||||
完全相同的資產 | 輸入 | 輸入 | ||||||||||
儀器類型 |
| 總計 |
| (1級) |
| (2級) |
| (3級) | ||||
現金和現金等價物： |
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貨幣市場基金和支票賬户 | $ | | $ | | $ | — | $ | — | ||||
可供出售的有價證券： |
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美國國債 | | — | | — | ||||||||
美國政府機構的義務 |
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公司債券 |
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| — | ||||
商業票據 |
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| — |
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市政債券 | | — | | — | ||||||||
受限現金： |
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商業貨幣市場賬户 |
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| — |
| — | ||||
金融資產總額 | $ | | $ | | $ | | $ | — | ||||
有幾個
6.受限現金
公司在康涅狄格州斯坦福德的寫字樓租約中需要保留一份備用信用證作為保證金(參見附註15，承付款和或有事項：租約)。信用證的公允價值接近其合同價值。本公司的銀行要求本公司維持有限制的現金
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目錄
Cara治療公司。
簡明財務報表附註
(金額以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
餘額作為銀行向房東開具的信用證的抵押品。截至2021年6月30日，斯坦福德租賃公司的受限現金餘額投資於一個商業貨幣市場賬户。
截至2021年6月30日和2020年12月31日，該公司擁有
下表提供了簡明資產負債表中報告的現金、現金等價物和限制性現金的對賬，這些現金合計為簡明現金流量表中顯示的相同金額的總和。
| 2021年6月30日 |
| 2020年12月31日 | |||
現金和現金等價物 | $ | | $ | | ||
限制性現金、長期資產 |
| |
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現金流量表簡表中顯示的現金、現金等價物和限制性現金總額 | $ | | $ | | ||
7.預付費用
截至2021年6月30日，預付費用為
8.應付帳款和應計費用
應付賬款和應計費用包括以下內容：
| 2021年6月30日 |
| 2020年12月31日 | |||
應付帳款 | $ | | $ | | ||
應計研究項目 |
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應計薪酬和福利 |
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應累算的專業費用和其他費用 |
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總計 | $ | | $ | | ||
9.股東權益
2021年6月，由於
2021年2月和3月，由於實現了某些業績目標，總計
2021年2月，由於開學第一年的結束
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目錄
Cara治療公司。
簡明財務報表附註
(金額以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
2020年6月，由於
在2020年4月和6月，由於實現了某些業績目標，
10.協作和許可協議
維福(國際)有限公司
2020年10月，該公司與Vifor或Vifor協議簽訂了一項許可協議，根據該協議，公司授予Vifor在美國的獨家許可，允許其在美國使用、分銷、提供銷售、促銷、銷售和以其他方式商業化CR845/diFelikefain注射劑，用於所有與抑制、預防或治療美國血液透析和腹膜透析患者瘙癢相關的治療用途。根據Vifor協議，該公司保留有關CR845/diFelikefain注射劑在美國的臨牀開發和獲得監管部門批准的活動的所有權利。
根據利潤分享安排，Vifor協議向美國的Vifor提供透析診所的完全商業化權利。根據利潤分享安排，該公司一般將有權
根據Vifor協議的條款，公司從Vifor收到預付款#美元。
在美國監管機構批准CR845/diFelikeFalin後，該公司還將有資格獲得額外的$
該公司保留並已在美國以非獨家方式製造CR845/diFelikefain注射劑或許可產品，用於商業銷售許可產品，用於在世界任何地方預防、抑制或治療血液透析和腹膜透析患者或野戰中與瘙癢相關的瘙癢，並根據供應協議或Vifor供應協議的條款向Vifor供應許可產品。在美國，該公司保留並已非獨家制造CR845/diFelikefain注射劑或許可產品，用於商業銷售許可產品，用於所有治療用途，預防、抑制或治療血液透析和腹膜透析患者的瘙癢，以及根據供應協議或Vifor供應協議的條款向Vifor供應許可產品。供應價格將是根據GAAP計算的公司銷售商品的成本，加上商定的保證金。Vifor供應協議將與Vifor協議同時終止。關於供應協議，Vifor協議只包括一項要求公司與Vifor真誠談判的要求。
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目錄
Cara治療公司。
簡明財務報表附註
(金額以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
在Vifor協議簽署後，將簽訂一份單獨的協議，向他們供應許可產品，儘管公司沒有義務執行供應協議。
Vifor供應協議將被視為客户選擇，而不是一項實質性權利，因為Vifor供應協議下許可產品的銷售價格是本公司的銷售商品成本加上商定的保證金，這與本公司根據類似協議向其他各方收取的“銷售商品成本加”模式(獨立銷售價格)相稱，而不是以折扣計算。因此，根據Vifor協議，向Vifor出售臨牀藥物不是履行義務，而Vifor供應協議是獨立於Vifor協議的協議。根據Vifor供應協議，唯一的履行義務是將許可產品交付給Vifor進行商業化。向Vifor出售特許產品的收入將隨着特許產品的銷售在公司的簡明全面損失表中確認。截至2021年6月30日，本公司與Vifor之間尚未簽訂任何供應協議。
Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma Ltd.
2018年5月，公司與VFMCRP簽訂了許可協議或VFMCRP協議，根據該協議，公司向VFMCRP授予獨家、有版税的許可或VFMCRP許可，以尋求監管部門的批准，將許可產品商業化、進口、出口、使用、分銷、提供銷售、促銷、銷售和以其他方式將許可產品商業化，用於所有治療用途，以預防、抑制或治療全球(不包括美國、日本和韓國)或本地區與瘙癢相關的瘙癢。
在簽訂VFMCRP協議時，VFMCRP支付了一筆不可退還、不可貸記的美元
公司有資格從VFMCRP獲得總計高達$的監管和商業里程碑付款
根據2020年5月簽署的供應協議或VFMCRP供應協議的條款，本公司保留在區域內製造並已製造許可產品的權利，供VFMCRP在區域內外的現場進行商業銷售和向VFMCRP供應許可產品。供應價格是根據公認會計原則計算的公司銷售商品的成本，加上商定的保證金。VFMCRP供應協議將與VFMCRP協議同時終止。
VFMCRP供應協議被視為客户選擇權，而非實質性權利，因為VFMCRP供應協議項下許可產品的銷售價格是本公司的銷售商品成本加上商定的保證金，這與本公司根據類似協議向其他各方收取的“銷售商品成本加”模式(獨立銷售價格)相稱，而不是以折扣計算。因此，向VFMCRP出售臨牀複方不是VFMCRP協議下的履行義務，而是VFMCRP
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目錄
Cara治療公司。
簡明財務報表附註
(金額以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
供應協議是一個獨立於VFMCRP協議的協議。根據VFMCRP供應協議，唯一的履行義務是將許可產品交付給VFMCRP進行商業化。向VFMCRP出售許可產品的收入將在公司的簡明全面損失表中確認為臨牀化合物收入，因為許可產品的銷售正在發生。有幾個
丸石藥業株式會社。
2013年4月，本公司與丸石(Maruishi)或丸石協議(Maruishi Agreement)簽訂許可協議，根據該協議，丸石獲得獨家許可，可在日本開發、生產和商業化含有CR845/diFelikefain的治療急性疼痛和/或尿毒症瘙癢的藥物產品。丸石有權在日本發放次級許可證，這使公司有權在扣除丸石之前向本公司支付的款項後獲得次級許可費。根據丸紅協議，本公司和丸石必須自費使用商業上合理的努力，分別在美國和日本開發CR845/diFelikeFalin，獲得監管部門的批准，並將其商業化。此外，該公司還為丸紅的使用領域中使用的CR845/diFelikefain提供丸石特定的臨牀開發服務。
根據丸紅協議的條款，該公司有資格在確定的臨牀和監管事件完成後獲得里程碑式的付款，以及與丸石在日本銷售的特許產品的任何銷售(如果有)有關的分級、低兩位數的特許權使用費，並分享任何子許可費。
有幾個
重坤當藥業股份有限公司
於二零一二年四月，本公司與韓國的CKDP訂立許可協議或CKDP協議，根據該協議，本公司授予CKDP在韓國開發、製造及商業化含有CR845/diFelikefain的藥物產品的獨家許可。本公司和CKDP各自都必須付出各自的費用，在商業上做出合理努力，分別在美國和韓國開發CR845/diFelikefain的產品，獲得監管部門的批准，並將其商業化。本公司將授予許可證確定為其根據CKDP協議承擔的唯一履行義務。
根據CKDP協議的條款，本公司有資格在完成規定的臨牀和監管事件時獲得里程碑式的付款以及分級特許權使用費，其百分比從較高的個位數到較高的十幾個百分點，基於含有CR845/diFelikefain的產品在韓國的淨銷售額(如果有)，並分享任何子許可費。
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目錄
Cara治療公司。
簡明財務報表附註
(金額以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
11.收入確認
本公司目前根據FASB會計準則編纂或ASC，主題606確認收入。與客户簽訂合同的收入，或ASC 606，適用於Vifor、VFMCRP、Maruishi和CKDP協議(見附註10、協作和許可協議)。根據這些協議中的每一項，該公司都確認了預付款的收入，根據丸紅和CKDP協議，確認了臨牀開發里程碑付款的收入。該公司還確認了根據丸紅協議賺取的分許可證付款的收入。根據丸紅和CKDP協議，公司未來可能會在完成規定的臨牀事件、根據Vifor、VFMCRP、Maruishi和CKDP協議、根據規定的監管事件以及根據Vifor、VFMCRP和Maruishi協議從銷售里程碑中賺取額外的里程碑付款。該公司還可能在未來確認VFMCRP、丸紅和CKDP協議下淨銷售額的特許權使用費收入。此外，該公司還根據單獨的供應協議確認了向VFMCRP和丸石交付臨牀化合物時的收入。
合同餘額
截至2021年6月30日和2020年12月31日，有
履行義務
根據Vifor協議，公司唯一的履約義務是授予許可，允許Vifor在美國將CR845/diFelikefain商業化，這是在2020年10月合同開始時發生的(見附註10，協作和許可協議).
根據VFMCRP協議，本公司的履行義務為授予許可證，允許VFMCRP在全球範圍內(美國、日本和韓國除外)將CR845/diFelikefain注射劑商業化(於2018年5月合同開始時發生)，並由公司提供研發服務以獲得足夠的臨牀數據，這些數據將與VFMCRP共享，使其能夠獲得監管部門的批准，在許可地區銷售CR845/diFelikefain，這些義務不明確，並作為一個單獨的會計處理協作和許可協議).
丸紅協議規定的公司獨特的履約義務包括將許可證轉讓給公司的知識產權，允許丸石在2013年合同開始時在日本開發和商業化CR845/diFelikefain，用於治療急性疼痛和尿毒症瘙癢的適應症，以及在提供這些服務時提供的2013至2015年間的研發服務。該公司同意對CR845/diFelikeFalin口服片劑進行有限的研究，並對用於治療尿毒症瘙癢患者的CR845/diFelikeFalin靜脈製劑進行第一階段和概念驗證第二階段的臨牀試驗。該公司同意將此類開發項目的數據和信息轉移給丸紅，以便其努力獲得日本監管部門的批准。這些活動稱為研發服務(見附註10，協作和許可協議).
根據與丸石簽訂的供應協議，公司唯一的履約義務是根據收到的採購訂單向丸石交付臨牀化合物。根據VFMCRP供應協議，該公司唯一的履約義務是根據收到的採購訂單向VFMCRP交付CR845/diFelikefain注射劑。
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目錄
Cara治療公司。
簡明財務報表附註
(金額以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
根據CKDP協議，公司唯一的履行義務是將與CR845/diFelikeFalin相關的許可轉讓給公司的IP，該許可在2012年合同開始時發生(見附註10，協作和許可協議).
在執行Vifor、VFMCRP、Maruishi和CKDP協議時，公司從每個交易對手那裏獲得一筆固定付款，以換取授予各自的許可證並履行其其他義務。此外，每一交易對手都對該公司的普通股進行了股權投資。
分配給剩餘履約義務的交易價格
在Vifor協議開始時，整個交易價格為$
在VFMCRP協議開始時，整個交易價格為$
截至2021年6月30日，有
重大判決
在將修訂後的ASC 606應用於其四份合同時，該公司做出了以下判斷，這些判斷對收入確認的時間和金額產生了重大影響：
1. | 合同中不同履行義務數量的確定 |
VFMCRP協議包含
丸石協議包含
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目錄
Cara治療公司。
簡明財務報表附註
(金額以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
此外，丸紅公司在Maruishi合同中轉讓許可證的承諾與提供規定的研發服務的承諾是分開的(即，在合同上下文中是不同的)，因為公司沒有將商品或服務作為投入來生產或交付客户指定的一項或多項組合產出。丸紅指定的合併產出是其在日本開展與CR845/diFelikefain相關的開發活動的權利，這可能導致日本監管部門的批准。該權利來源於本公司授予的許可證。丸紅正自行進行臨牀試驗，不需要本公司提供的研發服務。此外，研發服務不會對許可證進行重大修改或定製，反之亦然。最後，許可證和研發服務不是高度相互依賴或高度相關的，因為公司能夠履行其轉讓初始許可證的承諾，獨立於隨後提供研發服務的承諾，丸石可以自己獲得。
Vifor和CKDP協議中唯一的履行義務是授予許可證。
2. | 交易價格的確定，包括合同開始時是否包含任何可變對價 |
交易價格是公司預期有權獲得的對價金額，以換取將承諾的商品或服務轉讓給客户。交易價格必須在合同開始時確定，可以包括可變對價金額。然而，在與知識產權許可有關的交易價格中，如果合同開始時不確定未來是否承認可變對價，如里程碑付款或基於銷售的版税支付，則對計入可變對價存在限制。
關於未來收入是否可能出現重大逆轉的決定，取決於逆轉的可能性和幅度，並極易受到實體影響以外的因素的影響(例如，本公司無法確定臨牀試驗的結果；本公司無法確定他們或交易對手是否或何時將啟動或完成臨牀試驗；以及公司獲得監管部門批准的能力很難)。此外，不確定性預計不會在很長一段時間內(幾年左右)得到解決，最後，本公司在該領域的經驗有限。
因此，在Vifor、VFMCRP、Maruishi和CKDP協議開始時，基於上述因素，交易價格中不包括里程碑和基於銷售的特許權使用費付款。
根據Vifor協議，
根據VFMCRP協議，隨着研發服務的提供和交易價格(包括預付款#美元)的提供，單一合併履行義務已得到履行。
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Cara治療公司。
簡明財務報表附註
(金額以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
丸紅和CKDP協議規定的所有履約義務在2015年底前均已履行。未來，任何里程碑活動都將被確認為里程碑和許可費收入以及協作收入，具體取決於
3. | 履約義務獨立銷售價格估算的確定 |
為了確認經修訂的ASC 606規定的收入，對於確定了一項以上不同履約義務的合同，公司必須根據履約義務的獨立銷售價格將交易價格分配給履約義務。獨立銷售價格的最好證據是，當一個實體在類似情況下單獨向類似客户出售商品或服務時，可以觀察到的價格。如果沒有這樣的證據，應該估計獨立的銷售價格，以便分配給每項履約義務的金額等於實體因轉讓貨物或服務而預期獲得的金額。本公司僅在丸石協議中確定了一項以上的履約義務。由於丸紅協議項下的履約責任並無基於可見價格的證據，因此本公司考慮了市況及特定實體的因素，包括協議談判時所考慮的因素，以及某些內部發展的估計。
丸石協議開始時，本公司採用經調整的市場評估方法確定許可證履行義務的獨立售價估計。根據這一方法，公司預測和分析了CR845/diFelikefain在日本市場、臨牀開發階段以及最近在同一臨牀開發階段內的類似許可安排、治療區域、協議類型等。為了估計研發服務的獨立銷售價格，公司預測了履行該履行義務的預期成本，併為該服務增加了利潤率。
4. | 不同履行義務交易價格分配方式的確定 |
丸石協議開始時，本公司分配的交易價為#美元。
由於Vifor、VFMCRP和CKDP協議各自僅包含
5. | 合同收入確認時間的確定 |
收入應在實體通過將承諾的貨物或服務轉讓給客户來履行履行義務時(即當客户獲得該貨物或服務的控制權時)確認。授予Vifor、Maruishi和CKDP的許可證被視為不同的履約義務。如下所述，這兩個許可證
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目錄
Cara治療公司。
簡明財務報表附註
(金額以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
與收入在某個時間點確認的功能IP相關-在這些情況下
這些許可證授予Vifor、Maruishi和CKDP使用該公司與CR845/diFelikefain相關的知識產權的權利，該知識產權在許可證授予時就已經存在。該IP具有重要的獨立功能，因為它為客户提供了執行功能或任務的能力，例如製造CR845/diFelikefain和進行臨牀試驗，並且被認為是功能性IP。
在許可期內，該公司正在繼續通過進行臨牀試驗來開發和推進CR845/diFelikefain。這些開發工作是為了自身利益，並不會實質性地改變授予Vifor、Maruishi或CKDP的授權IP的重要獨立功能。因此，公司正在進行的開發工作不會對Vifor、Maruishi或CKDP擁有的IP效用產生重大影響。此外，如果公司放棄其開發努力，Vifor、Maruishi或CKDP仍可能在各自的國家繼續開發CR845/diFelikefain。
丸紅協議項下的研發服務履約義務是一項單獨的履約義務。該等研發服務由本公司自2013年協議開始至2015年第三季度由本公司向丸石提供，當時本公司已履行其與研發服務相關的承諾。與研發服務履約義務相關的收入被確認，因為提供服務是根據完成履約義務所發生的成本佔預計總成本的一個百分比進行的。
同樣，根據VFMCRP協議，與單一不同履約義務相關的收入，包括授予許可證和提供研發服務，根據完成履約義務所產生的成本佔預計總成本的百分比，確認為提供研發服務。截至2021年6月30日，有
6. | 將對價確定為可變對價，包括與在合同開始時計入交易價格以及確認為收入的時間相關的因素。 |
Vifor、VFMCRP、Maruishi和CKDP協議包含與實現定義的里程碑事件相關的潛在付款，以及未來產品淨銷售額的特許權使用費(不包括Vifor)，這些被認為是可變對價，因為這些協議中規定的任何事件在協議開始時都存在發生的不確定性。因此，這些潛在的付款沒有包括在協議開始時的交易價格中。
與實現里程碑事件相關的收入在公司確定可能實現里程碑事件且未來期間收入不會出現重大逆轉時確認。在達到里程碑事件的概率時，最有可能的可變對價包含在交易價格中。在合同開始後，交易價格的後續變化將與合同開始時相同的基礎分配給合同中的履約義務。可變對價收入的確認方式(時間點或時間點)與支付金額分配給的履約義務的確認方式相同。
丸紅協議和CKDP協議規定，某些開發里程碑將在臨牀試驗的預先定義階段(例如在協議中規定的臨牀試驗期間開始或完成或其他預先指定的時間)實現。
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目錄
Cara治療公司。
簡明財務報表附註
(金額以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
2021年1月，實現了丸紅協議中規定的里程碑事件的收入確認標準，公司記錄了#美元。
有幾個
再許可付款
Vifor、VFMCRP、Maruishi和CKDP在各自的許可協議中明確規定了授予子許可的權利。本公司將收到的任何潛在分許可費用的金額(基於公式)被認為是可變對價，並受到限制，不能計入合同開始時的交易價格，因為當時由於本公司不知道將來是否會授予分許可，該收入很可能會在未來發生反轉。在此情況下，本公司將收到的任何潛在分許可費用的金額被視為可變對價，不能計入合同開始時的交易價格中，因為當時本公司不知道未來是否會授予分許可。
基於銷售的版税支付
VFMCRP、丸紅和CKDP協議分別允許公司賺取基於銷售的版税，以換取知識產權許可。在這種情況下，公司將僅在發生(或作為)以下較後一種情況時確認基於銷售的特許權使用費的收入：
| a. | 隨後的銷售或使用發生。 |
| b. | 已分配部分或全部基於銷售的特許權使用費的履約義務已經履行(或部分履行)。 |
由於銷售(上述a項)發生在許可證交付之後(上述b項)，因此基於銷售的特許權使用費例外(將此類特許權使用費支付排除在交易價格之外)適用於整個收入流。因此，當客户進行銷售時，基於銷售的版税支付被確認為收入。到目前為止，
12.每股淨虧損
公司計算每股基本淨收益(虧損)的方法是將淨收益(虧損)除以已發行普通股的加權平均股數。每股攤薄淨收入包括普通股等價物的潛在攤薄影響，就好像這些證券是在影響攤薄的期間行使的一樣。普通股等價物可以包括已發行的股票期權或限制性股票單位，這些股票在稀釋時使用庫存股方法計入。於截至2021年及2020年6月30日止三個月及六個月，本公司從分母中剔除於該等期間發行的潛在攤薄股份的影響，因為由於本公司於該等期間的淨虧損，納入該等股份將是反攤薄的。
22
目錄
Cara治療公司。
簡明財務報表附註
(金額以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
計算每股淨虧損時使用的分母如下：
截至三個月 | 截至六個月 | ||||||||
2010年6月30日 | 2010年6月30日 | ||||||||
| 2021 |
| 2020 |
| 2021 |
| 2020 |
| |
基本信息： |
|
|
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加權平均已發行普通股 |
| |
| |
| |
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稀釋： |
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| |
加權平均已發行普通股-基本 |
| |
| |
| |
| |
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普通股等價物** |
| — |
| — |
| — |
| — |
|
稀釋後每股淨虧損的分母 |
| |
| |
| |
| |
|
* |
每股基本淨虧損和稀釋後淨虧損計算如下：
截至三個月 | 截至六個月 | ||||||||||||
2010年6月30日 | 2010年6月30日 | ||||||||||||
| 2021 |
| 2020 |
| 2021 |
| 2020 |
| |||||
淨虧損--基本虧損和攤薄虧損 | $ | ( | $ | ( | $ | ( | $ | ( | |||||
加權平均已發行普通股： |
|
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| ||||||
基本的和稀釋的 |
| |
| |
| |
| | |||||
每股淨虧損，基本虧損和攤薄虧損： | $ | ( | $ | ( | $ | ( | $ | ( | |||||
截至2021年6月30日，
此外，本公司於2020年10月簽訂了Vifor協議。該公司將有資格獲得額外的$
截止到2020年6月30日，
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簡明財務報表附註
(金額以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
13.股票薪酬
2019年激勵計劃
在10月份，2019年，公司董事會通過了2019年激勵計劃或2019年計劃，該計劃是根據納斯達克上市規則第5635(C)(4)條或第5635條規定的“激勵例外”而採用的非股東批准的股票計劃，目的是授予(I)非法定股票期權、(Ii)限制性股票獎勵、(Iii)限制性股票單位獎勵、(Iv)其他股票獎勵(統稱激勵獎勵)給公司新員工作為激勵材料。2019年11月20日，該公司向證券交易委員會提交了S-8表格的註冊聲明，涵蓋了
2014股權激勵計劃
公司2014年股權激勵計劃或2014年計劃由公司董事會或其正式授權的委員會(稱為計劃管理人)管理。2014年計劃規定授予激勵性股票期權、非法定股票期權、限制性股票獎勵、限制性股票單位獎勵、股票增值權、績效股票獎勵和其他形式的股權薪酬，統稱為股票獎勵。此外，2014年計劃規定發放績效現金獎勵。激勵性股票期權只能授予員工。所有其他獎項都可以授予員工，包括高級管理人員、非員工董事和顧問。
根據2014年計劃為發行預留的公司普通股總股數自2015年1月1日起，於每年1月1日自動增加，並將於每年1月1日至2024年1月1日(包括2024年1月1日)繼續增加。
限售股單位
根據本公司的非僱員董事薪酬政策，合共
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簡明財務報表附註
(金額以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
在授予日期之後，以受助人在該日期之前的持續服務為準。因此，本公司按比例確認與這些限制性股票單位相關的補償費用。
2021年3月30日，公司董事會薪酬委員會共批准批准
另外，2021年3月30日，公司董事會薪酬委員會還批准批准了
根據本公司的非僱員董事薪酬政策，合共
2020年2月，公司董事會薪酬委員會共批准批准
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簡明財務報表附註
(金額以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
此外，在2020年2月，公司董事會薪酬委員會還批准並批准了
根據本公司非僱員董事薪酬政策條款，合共
2019年3月，公司董事會薪酬委員會共批覆
截至2021年6月30日和截至2021年6月30日的6個月，與公司董事會員工和非員工成員有關的限制性股票單位活動摘要如下：
加權 | |||||
數量： | 平均資助金 | ||||
| 單位 |
| 日期公允價值 | ||
未完成，2020年12月31日 |
| | $ | | |
獲獎 |
| |
| | |
既得和獲釋 |
| ( |
| | |
未償還，2021年6月30日 |
| | $ | | |
可行使的限制性股票單位(既得和遞延)，2021年6月30日 |
| — | |||
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簡明財務報表附註
(金額以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
股票期權
根據2014年的計劃，該公司授予
截至三個月 | 截至六個月 | |||||||||
2010年6月30日 | 2010年6月30日 | |||||||||
| 2021 |
| 2020 |
|
| 2021 |
| 2020 |
| |
無風險利率 |
|
|
| |||||||
預期波動率 |
|
|
| |||||||
預期股息收益率 |
|
|
| |||||||
員工和董事會期權的預期壽命(以年為單位) |
|
|
|
| ||||||
截至2021年6月30日及2020年6月30日止三個月，授予本公司董事會僱員及非僱員董事之購股權之加權平均授出日期每股公允價值為$
在截至2021年6月30日和2020年6月30日的三個月和六個月期間，公司確認了與股票期權相關的補償費用如下：
截至三個月 | 截至六個月 | ||||||||||||
2010年6月30日 | 2010年6月30日 | ||||||||||||
| 2021 |
| 2020 |
| 2021 |
| 2020 |
| |||||
研發 | $ | | $ | | $ | | $ | | |||||
一般事務和行政事務 |
| |
| |
| |
| | |||||
股票期權總費用 | $ | | $ | | $ | | $ | | |||||
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簡明財務報表附註
(金額以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
由於與股票期權無關，上表未列出下列項目：(一)將高管的限制性股票單位授予#美元的補償費用。
截至2021年6月30日的6個月，與員工、公司董事會非員工成員和非員工顧問有關的股票期權獎勵活動摘要如下：
加權 | ||||||
數量： | 平均運動量 | |||||
| 股票 |
| *價格 |
| ||
未完成，2020年12月31日 |
| | $ | |
| |
授與 |
| |
| |
| |
練習 |
| ( |
| |
| |
沒收 |
| ( |
| |
| |
未償還，2021年6月30日 |
| | $ | | ||
可行使期權，2021年6月30日 |
| | ||||
該公司預計不會從其股票期權活動或確認基於股票的補償支出中獲得任何税收優惠，因為該公司目前有淨營業虧損，並有針對其遞延税項資產的全額估值津貼。因此，
14.所得税
截至2021年6月30日和2020年6月30日的三個月，税前虧損為
所得税帶來的好處為$
截至2021年6月30日及2020年12月31日，本公司並無任何境外子公司，且《減税及就業法案》的國際方面不適用於各自的期間。
2020年3月27日，前總統特朗普簽署了2020年的冠狀病毒援助、救濟和經濟安全法案，或CARE法案(H.R.748)，該法案隨着合併協議的簽署而進一步擴大
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簡明財務報表附註
(金額以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
2021年撥款法案(H.R.133)，2020年12月27日。CARE法案(和12月的擴大)包括各種旨在刺激經濟的經濟和税收減免措施，包括對小企業的貸款、工資税抵免/延期和企業所得税減免。由於公司的税收虧損結轉和全額估值免税額的歷史，CARE法案對所得税規定沒有重大影響，因為公司所得税減免是針對現金納税人的。
15.承擔及或有事項
與Enteris Biophma，Inc.簽訂的許可協議。
2019年8月，本公司與Enteris Biophma，Inc.或Enteris簽訂了非獨家許可協議或Enteris許可協議，根據該協議，Enteris向本公司授予了一項非獨家、收取特許權使用費的許可，包括根據某些專有技術和專利權授予本公司再許可的權利，這些技術和專利權與口服含有功能性輔料的多肽活性藥物成分的配方有關或涵蓋，以增強通透性和/或溶解性，稱為Enteris‘s Pepteigence®技術，在世界範圍內(日本和韓國除外)開發、製造和商業化使用這種技術的產品。
作為企業許可協議項下被許可權利的對價，本公司支付了相當於$
根據Enteris許可協議，該公司還有義務向Enteris支付(1)在實現某些開發、管理和商業里程碑時的里程碑付款，以及(2)特許產品淨銷售額的低至個位數的特許權使用費百分比，但在特定情況下可減少。在簽訂Enteris許可協議兩週年之前，該公司有權但沒有義務終止其根據Enteris許可協議支付任何特許權使用費的義務，以換取一次性現金支付或特許權使用費買斷。在某些條件的約束下，公司可以選擇支付
製造協議
2019年7月，該公司與Patheon UK Limited或Patheon簽訂了主製造服務協議(MSA)。MSA管轄Patheon或其附屬公司將不時為本公司指定的藥品向本公司提供非獨家藥品製造服務的一般條款。根據MSA，公司已同意根據相關產品協議向Patheon訂購至少一定比例的產品商業需求。公司可能不時簽訂的每個產品協議將受MSA條款管轄，除非在該產品協議中明確修改。
2019年7月，本公司簽訂了
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簡明財務報表附註
(金額以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
此外，該公司還將提供原材料、包裝部件和成品的質量控制測試等支持性製造服務。
租契
2015年12月，本公司就康涅狄格州斯坦福德的辦公空間或辦公場所簽訂了租賃協議，或斯坦福德租賃，目的是搬遷其總部。斯坦福德租約的初始期限從2016年5月開始，也就是開始日期，結束於並且可以續訂為
在簽署斯坦福租約時，公司簽訂了一份備用信用證協議，作為房產的保證金。備用信用證是
2019年1月1日，公司採用了FASB ASC 842：租賃，或ASC 842。根據ASC 842，由於本公司採取實際權宜之計，不重新評估合同是否為租約或包含租約，並根據ASC 840維持租約分類，因此Stamford Lease繼續作為經營租約入賬。
在採用ASC 842之後，本公司被要求為斯坦福德租賃設立經營租賃使用權(ROU)、資產和經營租賃負債。在建立ROU資產時，#美元的經營租賃負債
於2020年6月，本公司簽訂了一項對斯坦福德租約的修訂，以增加額外的寫字樓面積，或稱租約修正案。租賃修正案的有效期自額外空間的翻新完成，公司於2020年10月(或修訂生效日期)接管額外空間時開始，截止於
於2020年10月，本公司錄得營業租賃負債#美元。
根據ASC 842，斯坦福德租賃和租賃修正案的租賃費用在租賃期內以直線基礎確認。因此，$
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(金額以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
有關“斯坦福租約及租約修正案”的其他資料如下：
截至三個月 |
| 截至六個月 | |||||||||||
| 2021年6月30日 |
| 2020年6月30日 |
| 2021年6月30日 |
| 2020年6月30日 | ||||||
為計量租賃負債所包括的金額支付的現金： |
|
|
|
|
|
| |||||||
與營業租賃有關的營業現金流出 | $ | | $ | | $ | | $ | | |||||
為換取新的經營租賃負債而獲得的淨資產 | $ | — | $ | — | $ | — | $ | — | |||||
剩餘租賃期-經營租賃(年) |
|
|
|
| |||||||||
貼現率-經營租賃 |
| | % | | % | | % | | % | ||||
截至2021年6月30日，不可取消經營租賃項下的未來最低租賃付款，以及這些未貼現現金流與經營租賃負債的對賬如下：
截至2013年12月31日的年度 |
| ||
2021年(不包括截至2021年6月30日的六個月) |
| $ | |
2022 |
| | |
2023 |
| | |
未來最低租賃付款總額，未打折 |
| | |
扣除的利息 |
| ( | |
總計 | $ | | |
截至2021年6月30日報告的經營租賃負債： |
|
| |
經營租賃負債-流動 | $ | | |
經營租賃負債--非流動負債 |
| | |
總計 | $ | |
16.後續事件
2021年7月26日，該公司與多肽實驗室公司(PPL)簽訂了原料藥商業供應協議(API Commercial Supply Agreement)，該協議規定了PPL為CR845/diFelikeFalin注射劑候選產品製造和供應活性藥物協議CR845/diFelikeFalin或API的雙方責任。根據原料藥商業供應協議，PPL應在其設施內生產原料藥，以供公司銷售和供應，金額與公司將提供的採購訂單中規定的金額相同。根據內部預測，該公司將被要求在協議期限內的每一年購買其所需的原料藥。
原料藥商業供應協議將持續到FDA批准CR845/diFelikefain注射劑的新藥申請五週年，除非原料藥商業供應協議提前終止，並將自動延長
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目錄
第二項。管理層對財務狀況和經營成果的探討與分析.
關於前瞻性陳述的警示説明
這份關於Form 10-Q的季度報告包含符合1995年“私人證券訴訟改革法”的前瞻性陳述，這些陳述涉及重大風險和不確定因素。在某些情況下，您可以通過“目標”、“預期”、“相信”、“繼續”、“可能”、“估計”、“預期”、“打算”、“可能”、“可能”、“目標”、“正在進行”、“計劃”、“預測”、“項目”、“潛在”、“應該”、“將會”或“將會，或這些術語的否定，或用於識別有關未來的陳述的其他可比術語。這些陳述涉及已知和未知的風險、不確定性和其他因素，可能導致我們的實際結果、活動水平、業績或成就與這些前瞻性陳述中明示或暗示的信息大不相同。儘管我們相信本季度報告10-Q表格中包含的每一項前瞻性陳述都有合理的依據，但我們提醒您，這些陳述是基於我們目前已知的事實和因素以及我們對未來的預期的組合，我們不能確定這些事實和因素。
本季度報告中關於Form 10-Q的前瞻性陳述包括有關以下內容的陳述：
| ● | 我們向KORSUVA提交監管文件的時間TM(CR845/diFelikefain)注射治療慢性腎臟疾病相關性瘙癢，或CKD-AP； |
| ● | 我們臨牀試驗的成功和時機以及這些試驗結果的報告，包括我們針對CKD-AP、慢性肝病相關瘙癢(CLD-AP)、與特應性皮炎(AD)相關的瘙癢、以及與感覺異常(NP)相關的瘙癢的口服KORSUVA(CR845/diFelikefain)的臨牀試驗計劃； |
| ● | 我們計劃開發和商業化KORSUVA(CR845/diFelikefain)注射劑、口服KORSUVA(CR845/diFelikeFalin)和任何未來的候選產品； |
| ● | 正在進行和計劃中的臨牀前研究和臨牀試驗的潛在結果，以及我們候選產品的未來監管和開發里程碑； |
| ● | 瘙癢治療潛在市場的規模和增長，包括CKD-AP在血液透析和非透析市場，CLD-AP，AD和NP市場，以及術後護理市場； |
| ● | KORSUVA(CR845/diFelikefain)注射液在CKD-AP和CR845/diFelikefain注射液急性術後的潛在調節發展途徑； |
| ● | 任何經批准的產品的市場接受率和程度； |
| ● | 我們有能力獲得並保持我們候選產品的監管批准，以及我們可能獲得的任何批准下的標籤； |
| ● | 我們的主要候選產品KORSUVA(CR845/diFelikefain)注射劑的預期商業推出； |
| ● | Enteris Biophma，Inc.或Enteris的Pepteigence的預期用途®開發、生產和商業化口服KORSUVA(CR845/diFelikeFalin)的技術； |
| ● | 如果獲得監管部門的批准，美國藥品監督管理局(DEA)未來安排KORSUVA(CR845/diFelikefain)注射的可能性； |
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目錄
| ● | 我們當前和未來的合作伙伴和被許可方的表現，包括Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma Ltd.，或VFMCRP，Vifor(International)Ltd.，或Vifor，Maruishi PharmPharmticals Co.Ltd.，Maruishi，和Chong Kun Dang Pharmtics Corp.，或CKDP，以及我們維持此類合作的能力，包括Kissei Pharmtics Co.Ltd.，或Kissei |
| ● | 我們有能力為我們的候選產品建立更多的合作關係； |
| ● | 我們的關鍵科學或管理人員的繼續服務； |
| ● | 我們建立商業化和營銷能力的能力； |
| ● | 美國和其他國家的監管動態； |
| ● | 我們有能力為任何經批准的產品從第三方付款人那裏獲得並維持承保範圍和足夠的補償； |
| ● | 我們計劃使用我們的現金和現金等價物和有價證券，以及我們希望用這些收益資助的臨牀里程碑； |
| ● | 我們對費用、未來收入和資本需求估計的準確性； |
| ● | 我們獲得運營資金的能力； |
| ● | 我們有能力為我們的候選產品獲得和維護知識產權保護，以及我們在不侵犯他人知識產權的情況下運營我們的業務的能力； |
| ● | 已有或可能獲得的競爭性藥物的成功； |
| ● | 第三方製造商和臨牀研究機構(CRO)的表現；以及 |
| ● | 正在進行的新冠肺炎大流行對我們的業務、運營和臨牀開發以及監管時間表和計劃的潛在影響。 |
有關可能導致我們的實際結果與前瞻性陳述中明示或暗示的結果大不相同的重大因素的討論，請參閲我們截至2020年12月31日的10-K表格年度報告中的“風險因素”部分。由於這些因素，我們不能向您保證本季度報告中關於Form 10-Q的前瞻性陳述將被證明是準確的。此外，如果我們的前瞻性陳述被證明是不準確的，這種不準確可能是實質性的。鑑於這些前瞻性陳述中存在的重大不確定性，您不應將這些陳述視為我們或任何其他人對我們將在任何特定時間框架內或根本不會實現我們的目標和計劃的陳述或保證。我們沒有義務公開更新任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件或其他原因，除非法律要求。
您應閲讀此Form 10-Q季度報告以及我們在此Form 10-Q季度報告中引用的文件，並已將其作為證物完整地歸檔到此Form 10-Q季度報告中，並瞭解我們未來的實際結果可能與我們預期的大不相同。我們通過這些警告性聲明來限定我們所有的前瞻性聲明。
以下是管理層對財務狀況和經營成果的探討與分析閲讀時應結合：(I)包含在本季度報告Form 10-Q中的簡明財務報表及其相關附註；以及(Ii)我們截至2020年12月31日止年度的Form 10-K年度報告。
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目錄
概述
我們是一家臨牀階段的生物製藥公司，專注於開發和商業化新的化學實體，旨在通過選擇性地針對外周kappa阿片受體(Kors)來緩解瘙癢。我們正在開發一類新穎的專利候選產品，以KORSUVA(CR845/diFelikefain)為首，KORSUVA是一種一流的KOR激動劑，針對位於外周神經系統和免疫細胞上的KOR。
在我們的卡爾姆TMKORSUVA(CR845/diFelikefain)注射劑(靜脈製劑)在-1期和KALM-2期3期試驗和2期2期試驗中顯示，患有中到重度CKD-AP的血液透析患者的瘙癢強度顯著降低，與瘙癢相關的生活質量指標隨之改善。我們已經與Vifor Pharma Group和Fresenius Medical Care的合資企業VFMCRP以及Vifor合作，根據利潤分享協議將KORSUVA(CR845/diFelikeFalin)注射用於在美國患有CKD-AP的透析患者。我們已經與VFMCRP合作，在全球範圍內將KORSUVA商業化，不包括日本(Maruishi/次被許可人Kissei)和韓國(CKDP)。
CR845/diFelikefain還在臨牀試驗中顯示，在手術後的中度到重度急性疼痛患者中，CR845/diFelikefain的疼痛減輕具有統計學意義，沒有引起許多與目前可用的阿片類止痛藥通常相關的不良副作用。我們保留全球所有KORSUVA/CR845配方和適應症的權利，不包括根據我們與VFMCRP和Vifor在美國和日本(丸石/副許可持有人Kissei)和韓國(CKDP)的協議，為CKD-AP透析患者注射KORSUVA(CR845/diFelikefain)。
美國食品和藥物管理局(FDA)已有條件地接受KORSUVA作為CR845/diFelikefain注射的商標名稱。2020年12月，我們向FDA提交了一份新藥申請(NDA)，要求注射KORSUVA(CR845/diFelikefain)治療血液透析患者的中到重度瘙癢。2021年2月，FDA接受了NDA的備案，2021年3月，FDA批准了NDA的優先審查，制定了處方藥使用費法案(PDUFA)，目標行動日期為2021年8月23日。KORSUVA的安全性和有效性尚未得到任何監管機構的全面評估。
我們於2004年註冊成立並開始運營，到目前為止，我們的主要活動一直是組織和配備我們的公司人員，開發我們的候選產品，包括對基於CR845/diFelikefain的候選產品進行臨牀前研究和臨牀試驗，並籌集資金。到目前為止，我們主要通過出售股權和債務證券以及許可證協議付款來為我們的運營提供資金。我們目前沒有可供銷售的產品，到目前為止，我們幾乎所有的收入都來自許可協議，儘管我們根據研究撥款和臨牀化合物的銷售獲得了象徵性的收入。
最新發展動態
新冠肺炎更新
目前新冠肺炎大流行對我們的業務、運營和臨牀開發及監管時間表和計劃的影響程度仍不確定，這將取決於某些進展，包括持續時間、後續浪潮和變異及其對我們的臨牀試驗登記、試驗地點、合作伙伴、CRO、第三方製造商和其他與我們有業務往來的第三方的影響，以及它對監管當局和我們關鍵的科學與管理人員的影響。新冠肺炎大流行已經影響了我們某些臨牀試驗的啟動和患者招募，包括我們正在進行的口服KORSUVA(CR845/diFelikeFalin)治療NP以及治療原發性膽管炎引起的肝損傷患者瘙癢的第二階段臨牀試驗，而這場大流行可能會繼續影響這些試驗以及其他計劃中的未來試驗。雖然我們目前預計我們的臨牀開發或商業時間表不會有任何重大延誤，但不斷演變的新冠肺炎大流行的最終影響仍然很難預測。
在可能的情況下，我們將照常開展業務，並對員工的出差和工作地點進行必要或適當的修改。我們正在繼續積極監控與新冠肺炎相關的迅速發展的形勢，並可能採取進一步的行動來改變我們的運營，包括聯邦、州政府可能要求採取的行動
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目錄
或我們認為符合我們的員工、合作伙伴和其他與我們有業務往來的第三方的最佳利益。持續和不斷演變的新冠肺炎大流行可能在多大程度上影響我們的業務、運營和臨牀開發以及監管時間表和計劃，包括由此對我們的支出和資本需求的影響，目前尚不確定。
原料藥商業供應協議
2021年7月26日，我們與多肽實驗室公司(PPL)簽訂了一份原料藥商業供應協議(API Commercial Supply Agreement)，該協議規定了PPL為CR845/diFelikeFalin注射劑候選產品製造和供應活性藥物協議CR845/diFelikeFalin或API的各方責任。根據原料藥商業供應協議，PPL應在其設施中生產原料藥，以供我們銷售和供應，數量與我們將提供的採購訂單中規定的數量相同。我們將被要求根據內部預測，在協議期限內的每一年購買我們所需的原料藥。
原料藥商業供應協議將持續到FDA批准KORSUVA(CR845/diFelikefain)注射的新藥申請五週年，除非原料藥商業供應協議提前終止，並將自動延長連續五年，除非任何一方通知另一方其終止意向。
FDA對NDA申請的接受和優先審查
2021年2月，FDA接受了我們於2020年12月提交的用於治療血液透析患者中到重度瘙癢的KORSUVA(CR845/diFelikefain)注射的NDA。2021年3月，FDA批准了NDA的優先審查。KORSUVA(CR845/diFelikefain)注射的PDUFA目標行動日期是2021年8月23日。FDA表示，目前不打算召開諮詢委員會會議討論這一申請。
營銷授權申請提交
我們的合作伙伴VFMCRP於2021年3月向歐洲藥品管理局(EMA)提交了營銷授權申請(MAA)，並接受了EMA的審查。如果獲得批准，KORSUVA(CR845/diFelikeFalin)注射劑將獲得在歐盟所有成員國以及冰島、列支敦士登和挪威的營銷授權。預計EMA將在2022年第二季度就歐盟MAA做出決定。
我們的候選產品概述
我們的候選產品CR845/diFelikefain是一種新的化學物質，旨在選擇性地刺激kappa，而不是µ和δ阿片受體。CR845/diFelikefain被設計成具有特定的化學特性，以限制其進入中樞神經系統，並進一步限制其作用機制，使其在外周神經系統和免疫細胞中的作用機制受到Kors的限制。眾所周知，中樞神經系統中kappa受體的激活會導致一些不良影響，包括煩躁不安。由於CR845/diFelikefain外周調節kappa受體信號而不顯著激活中樞阿片受體，一般認為它不會產生u阿片激動劑(如成癮和呼吸抑制)或中樞活性kappa阿片激動劑(如煩躁和幻覺)的中樞相關副作用。CR845/diFelikefain已經在第一階段、第二階段和第三階段臨牀試驗中作為靜脈輸液、靜脈推注或口服膠囊或片劑應用於3000多名受試者，到目前為止，在多項臨牀試驗中觀察到總體耐受性良好。
基於我們迄今已完成的非臨牀和臨牀研究，我們相信，如果獲得批准，CR845/diFelikefain將對患者和醫生都有吸引力，作為與系統性疾病(如CKD和CLD)、皮膚病(如AD)和神經系統疾病(如NP)相關的中到重度瘙癢的治療方法，以及由於以下特性而導致的中到重度疼痛：
| ● | 新穎的外周作用，KOR激動劑作用機制； |
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目錄
| ● | 已完成的瘙癢和疼痛臨牀試驗的有效性證據； |
| ● | 有可能減少µ阿片類藥物的使用和阿片類藥物相關的不良反應，如噁心和嘔吐； |
| ● | 有可能減少術後噁心和嘔吐，或PONV； |
| ● | 避免與µ阿片類藥物相關的中樞神經系統副作用，如呼吸抑制和欣快感； |
| ● | 降低上癮或濫用責任的可能性； |
| ● | 避免與其他藥物相互作用，因為CR845/diFelikefain不會在肝臟中代謝，也不會與負責大多數常用藥物新陳代謝的肝酶相互作用；以及 |
| ● | 可注射形式用於治療在醫院和透析中心接受血液透析的CKD患者的瘙癢，在急性護理環境中用於疼痛和/或PONV治療，以及在門診環境中用於治療瘙癢或慢性疼痛情況的口服形式。 |
下表彙總了我們目前的候選產品渠道：
計劃 |
| 產品經理候選人 |
| 主要適應症 |
| 狀態 |
| 商業化：權利 |
瘙癢症 |
| KORSUVA(CR845/雷公藤紅素)注射液 |
| 瘙癢症CKD-血液透析 |
| ·FDA於2021年2月接受NDA，2021年3月批准優先審查；PDUFA目標行動日期-2021年8月23日·EMA MAA於2021年3月接受 |
| VFMCRP/Vifor(美國)；Maruishi(日本)；CKDP(韓國)；VFMCRP(全球，除美國、日本和韓國以外) |
| 口服KORSUVA(CR845/達菲卡法林) |
| 瘙癢性特應性皮炎(AD) |
| ·第二階段試驗已完成；報告了主要數據 |
| CARA(全球，除韓國外)；CKDP(韓國) | |
| 口服KORSUVA(CR845/達菲卡法林) |
| 瘙癢症NDD-CKD |
| ·第二階段試驗已完成；報告了主要數據 |
| CARA(全球，除日本和韓國外)；丸石(日本)；CKDP(韓國) | |
| 口服KORSUVA(CR845/達菲卡法林) |
| 瘙癢症CLD-原發性膽管炎(PBC) |
| ·第二階段療效試驗正在進行中 |
| CARA(全球，除韓國外)；CKDP(韓國) | |
| 口服KORSUVA(CR845/達菲卡法林) |
| 擬羅漢果[Notalgia paresthetica(NP)] |
| ·Komfort第二階段療效試驗正在進行 |
| CARA(全球，除韓國外)；CKDP(韓國) | |
運行後設置 | CR845/雷公藤紅素注射液 | 急性術後疼痛/PONV | ·自適應階段2/3試驗已完成；報告了主要數據 | CARA(全球，除日本和韓國外)；丸石(日本)；CKDP(韓國) |
KORSUVA(CR845/Difelikefain)注射液治療慢性腎臟疾病相關性瘙癢(CKD-AP)
CKD-AP是一種難治的全身性瘙癢疾病，發病率很高，在美國和歐洲還沒有批准的治療方法。基於下面突出顯示的療效和安全性試驗的結果，我們提交了
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2020年12月，向FDA提交了一份關於注射KORSUVA(CR845/diFelikefain)治療血液透析患者中到重度瘙癢的NDA。2021年2月，FDA接受了NDA的備案，2021年3月，FDA批准了我們的NDA優先審查。KORSUVA(CR845/diFelikefain)注射的PDUFA目標行動日期是2021年8月23日。
我們的合作伙伴VFMCRP於2021年3月向EMA提交了一份MAA，該報告被EMA接受審查。如果獲得批准，KORSUVA(CR845/diFelikeFalin)注射劑將在歐盟所有成員國以及冰島、列支敦士登和挪威獲得營銷授權。預計EMA將在2022年第二季度就歐盟MAA做出決定。
2020年4月，我們宣佈了KORSUVA(CR845/diFelikefain)注射治療中重度CKD-AP血液透析患者的KORSUVA(CR845/diFelikefain)KALM-2關鍵階段3期試驗的正面結果。這項試驗在治療12周後達到了主要和關鍵的次要終點。本試驗的開放標籤擴展階段也已完成。
這項研究達到了主要療效終點，接受0.5微克/公斤KORSUVA(CR845/diFelikefain)注射的患者中有54%，而接受安慰劑治療的患者中，有42%的患者在第12周時每天24小時最嚴重瘙癢強度數字評級量表(NRS)的每週平均得分比基線至少提高了3個點(p=0.02)。這項研究還達到了關鍵的次要終點，在接受KORSUVA(CR845/diFelikefain)注射的患者中，41%的患者在第12周的每日24小時最嚴重瘙癢NRS評分的周平均值比基線改善了4點或更多，而接受安慰劑的患者有28%(p=0.01)。在這項試驗中，KORSUVA(CR845/diFelikefain)注射液總體上耐受性良好，安全性與KALM-1和用於CKD-AP患者的KORSUVA臨牀計劃一致。總體而言，KORSUVA(CR845/diFelikefain)注射組和安慰劑組的AEs和嚴重AEs的發生率相似。據報道，在超過5%的患者中，最常見的緊急不良反應是腹瀉(8.1%KORSUVA對5.5%安慰劑)、下落(6.8%KORSUVA對5.1%安慰劑)、嘔吐(6.4%KORSUVA對5.9%安慰劑)、噁心(6.4%KORSUVA對4.2%安慰劑)和頭暈(5.5%KORSUVA對5.1%安慰劑)。
2019年5月，我們宣佈了KORSUVA(CR845/diFelikefain)注射液的KALM-1關鍵階段3療效試驗(KALM-1)的雙盲期陽性結果，用於治療血液透析患者的CKD-AP。試驗在治療12周後達到了主要和所有次要終點。本試驗的開放標籤擴展階段也已完成。
這項研究達到了主要療效終點，51%接受0.5mgKORSUVA(CR845/diFelikefain)注射的患者與28%接受安慰劑治療的患者相比，在第12周的每日24小時最嚴重瘙癢強度NRS評分的周平均值基礎上至少提高了3個點(p=0.000019)。這項研究還滿足了所有次要終點，包括使用自評SKINDEX-10(服用KORSUVA的患者比服用安慰劑的患者改善43%，p=0.0004)和5-D瘙癢評分(接受KORSUVA的患者比接受安慰劑的患者改善35%，p=0.0009)來評估與瘙癢有關的生活質量變化。此外，在接受KORSUVA(CR845/diFelikefain)注射的患者中，39%的患者在第12周的每日24小時最嚴重瘙癢NRS評分的周平均值比基線改善了4點或更多，而接受安慰劑(另一個關鍵的次要終點)的患者則有18%(p=0.000032)。在這項試驗中，KORSUVA(CR845/diFelikefain)注射液總體上耐受性良好，安全性與早期試驗中看到的一致。總體而言，KORSUVA(CR845/diFelikefain)注射組和安慰劑組的不良反應和嚴重不良反應的發生率相似。據報道，在超過5%的患者中，最常見的緊急不良反應是腹瀉(9.5%的KORSUVA對3.7%的安慰劑)、頭暈(6.9%的KORSUVA對1.1%的安慰劑)、嘔吐(5.3%的KORSUVA對3.2%的安慰劑)和鼻咽炎(3.2%的KORSUVA對5.3%的安慰劑)。
口服KORSUVA(CR845/diFelikefain)治療中重度瘙癢伴特應性皮炎(AD)
2021年4月，我們公佈了我們的第二階段KARE臨牀試驗的主要數據。KARE第二階段試驗是一項隨機、雙盲、安慰劑對照研究，旨在評估口服KORSUVA(CR845/diFelikeFalin)治療401名成年AD患者中到重度瘙癢的有效性和安全性。根據疾病的嚴重程度，患者被分成不同的治療組。KARE納入了64%的輕至中度(BSA)患者
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36%屬於中度至重度(BSA>10%)。受試者被隨機分成三種劑量的口服KORSUVA(CR845/diFelikefain)：0.25毫克、0.5毫克和1毫克，每日兩次(BID)，與安慰劑對照，持續12周，然後是4周的活躍延長期。在約50%的最初目標患者完成指定的12周治療期後，進行預先指定的臨時條件能力評估。根據獨立數據監測委員會的建議，0.5毫克劑量組和安慰劑組中每一組的樣本量都增加了大約60%.
KARE的主要療效終點是在治療期的第12周，意向治療(ITT)人羣的每日24小時瘙癢NRS評分的周平均值與基線的變化。雖然沒有一個劑量組達到這一終點，但1.0毫克劑量組早在第一週就比基線有了明顯的統計上的顯著改善，這一改善持續了75%的治療期。
在預先指定的分析中，在輕度到中度(BSA)中觀察到主要療效終點在統計學上的顯著變化
KARE的關鍵次要終點是評估在第12周，相對於每日24小時瘙癢NRS評分的周平均值(4點響應者分析)，從基線≥4分改善的患者比例。在ITT人羣中，沒有一個劑量組達到這一終點。
根據疾病嚴重程度預先指定的分析表明，在輕到中度(BSA)的4點響應者分析中，在統計上有顯著改善
口服KORSUVA(CR845/diFelikefain)在所有劑量下總體耐受性良好。總體而言，口服KORSUVA(CR845/diFelikefain)組和安慰劑組的緊急不良反應發生率大致相似。
我們計劃在2021年第三季度結束與FDA的第二階段會議，並根據與FDA的討論，目標是在今年年底之前啟動一項針對輕中度AD患者的第三階段計劃。
口服KORSUVA(CR845/Difelikefain)治療非透析依賴(NDD)慢性腎臟疾病相關性瘙癢(CKD-AP)
2019年12月，我們公佈了口服KORSUVA(CR845/diFelikefain)治療NDD-CKD患者瘙癢的第二階段試驗的主要數據。這項為期12周的多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的第二階段試驗旨在評估三種片劑強度(0.25毫克、0.5毫克和1毫克，每日一次)口服KORSUVA(CR845/diFelikefain)與安慰劑治療中重度瘙癢的約240名III-V期CKD患者的安全性和有效性。主要療效終點是治療12周時每日24小時最嚴重瘙癢NRS評分與基線相比的變化。次要終點包括第12周結束時與瘙癢相關的生活質量評分(由SKINDEX-10和5-D瘙癢總分評估)與基線相比的變化，以及第12周時，相對於每日24小時最嚴重瘙癢≥評分的周平均值而言，較基線NRS3分有所改善的患者比例。
服用片劑強度為1毫克的口服KORSUVA(CR845/diFelikefain)的患者在治療12周後，與安慰劑相比，每日最嚴重瘙癢NRS評分的周平均值在統計上顯著降低(-4.4KORSUVA和-3.3KORSUVA，p=0.018)。這種治療在治療兩週後有統計學意義，並持續到12周的治療期。關於次要終點，服用1.0毫克片劑的患者第12周每日最嚴重瘙癢NRS評分的周平均值比基線改善3分或更多的比例為72%，而服用安慰劑的患者為58%，但沒有達到統計學意義。此外，用Skindex-10和5-D瘙癢自我評估量表測量，服用1.0毫克片劑的患者在瘙癢生活質量終點方面比服用安慰劑的患者有積極的改善，但沒有達到統計學意義。口服KORSUVA(CR845/diFelikefain)一般耐受性良好，安全性與早期KORSUVA臨牀試驗中看到的一致。總體而言，治療不良反應的發生率在KORSUVA之間是相似的。
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以及安慰劑組。在服用1.0毫克KORSUVA組和服用安慰劑的患者中，報告的最常見的不良反應超過5%是頭暈(7.5%KORSUVA和0%安慰劑)、跌倒(6%KORSUVA和0%安慰劑)、腹瀉(6%KORSUVA和1.5%安慰劑)和便祕(6%KORSUVA和3%安慰劑)。
2021年4月，我們與FDA舉行了第二階段會議的結束，討論了口服KORSUVA(CR845/diFelikefain)在NDD CKD-AP中的第二階段試驗結果和潛在的第三階段計劃。FDA指出，透析前5期CKD患者作為3期試驗的存活患者羣體是可以接受的。FDA還指出，有可能利用我們之前在透析患者中進行的KORSUVA(CR845/diFelikefain)注射試驗的數據來支持基於口服KORSUVA(CR845/diFelikefain)在第5階段透析前人羣中的單期3期臨牀試驗的批准。我們計劃在2021年第四季度與FDA會面，討論將早期CKD患者納入3期計劃的可能性。
口服KORSUVA(CR845/Difelikefain)治療慢性肝病相關性瘙癢(CLD-PBC)
瘙癢是慢性膽汁淤積症患者，尤其是慢性膽汁淤積症患者常見而嚴重的症狀。瘙癢症在PBC患者中的患病率高達70%。嚴重的瘙癢可能會使人虛弱，並可能導致患者生活質量的顯著下降。雖然CLD-AP的發病機制尚不清楚，但它可能是多因素的，包括由更高的µ受體激活(瘙癢)和kappa受體激活(止癢)驅動的內源性阿片系統失衡的證據。因此，人們建議使用選擇性kappa-阿片受體激動劑來治療CLD患者的瘙癢。
2019年6月，我們宣佈啟動口服KORSUVA(CR845/diFelikefain)2期試驗，用於治療PBC所致肝功能損害患者的瘙癢。第二階段的多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照試驗為期16周，旨在評估每日兩次服用1毫克口服KORSUVA(CR845/diFelikefain)的安全性和有效性，或與安慰劑相比，對大約60名患有PBC和中到重度瘙癢的患者進行治療。主要療效終點是在治療週期的第16周，每日24小時最嚴重瘙癢NRS評分與基線相比的每週平均值的變化。次要終點包括由SKINDEX-10和5-D瘙癢量表評估的第16週末與瘙癢相關的生活質量評分與基線的變化，以及對16周時相對於每日24小時最嚴重瘙癢≥評分的周平均值從基線3分改善的患者比例的評估。我們繼續在這項正在進行的口服KORSUVA(CR845diFelikeFalin)第二階段試驗中篩查患者，主要是因為新冠肺炎大流行對
2017年第四季度，我們向FDA提交了口服KORSUVA(CR845/diFelikefain)的調查性新藥申請(IND)，以緩解CLD-AP的症狀，並於2018年第一季度啟動了口服KORSUVA(CR845/diFelikeFalin)在CLD患者中的一期安全性和PK臨牀試驗。這項開放研究旨在評估每日兩次重複服用口服KORSUVA(CR845/diFelikefain)的安全性和PK曲線，這些患者多達60名CLD患者和多達12名匹配的健康對照受試者。根據CLD患者的Child-Pugh分類(即A、B和C類)，在8天的治療期內對口服KORSUVA(CR845/diFelikefain)進行了評估。這項研究現已完成。在輕中度CLD患者中，PK參數與劑量成正比，口服KORSUVA(CR845/diFelikefain)一般耐受性良好，沒有意外的安全信號報道。
口服KORSUVA(CR845/diFelikefain)治療中重度瘙癢伴痛覺異常(NP)
2021年1月，我們啟動了一項第二階段隨機、雙盲、安慰劑對照試驗，旨在評估口服KORSUVA(CR845/diFelikeFalin)對大約120名患有NP的成年患者治療中到重度瘙癢的有效性和安全性。受試者將隨機接受口服KORSUVA(CR845/diFelikefain)2.0毫克，每日兩次，與安慰劑對照，為期8周，隨後進行為期4周的積極延長期，並在最後一劑研究結束後大約14天進行隨訪。主要療效終點是治療期第8周每日24小時最嚴重瘙癢NRS評分與基線相比的變化。次要終點包括通過從基線到第8周的變化評估瘙癢相關生活質量的改善。
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第8周由瘙癢醫學結果研究測量的瘙癢相關睡眠障礙子量表的基線變化。我們目前計劃在2021年年底前完成試驗。
靜脈注射CR845/Difelikefain治療急性術後疼痛(PONV)
我們還研究了CR845/diFelikefain在急性護理環境中治療疼痛的作用。CR845/diFelikefain的設計目的是在不刺激µ阿片受體的情況下提供疼痛緩解，因此潛在地沒有u阿片類藥物相關的副作用，如噁心、嘔吐、呼吸抑制和欣快感。
2018年6月，我們報告了CR845/diFelikefain在腹部手術患者中的適應性2/3期研究的陽性頂線數據。與安慰劑相比，CR845注射在術後24小時(AuC0-24)的1.0mcg/kg劑量下，以曲線下面積(AUC)衡量的疼痛緩解的主要終點達到了統計學意義(p=0.032)。0.5微克/公斤劑量在0-24小時內無統計學意義(p=0.076)。此外，在0-6小時(p=0.041，p=0.001)和0-12小時(p=0.035，p=0.004)期間，0.5mcg/kg和1.0mcg/kg劑量對疼痛的改善均有統計學意義，在0-18小時內(p=0.013)，1.0mgg/kg劑量也有統計學意義。在術後6小時和24小時的基線劑量下，兩種劑量的CR845注射與安慰劑：0.5mgkg/kg(6小時：P=0.0072，24小時：P
我們已經完成了與FDA關於PONV未來潛在監管路徑的諮詢會議，目前我們正在評估潛在的下一步行動。
CR845/Difelikefain注射液的人體虐待責任試驗
2014年第四季度，我們成功地完成了CR845/達菲凱法林注射液的人類虐待責任(HAL)試驗。這項HAL試驗的結果表明，靜脈注射CR845/達菲法林(5微克/千克或15微克/千克)的VAS Emax顯示出顯著低於VAS Emax的“藥物喜好”得分(P
CR845/雙非利福林注射液呼吸安全1期試驗
2017年4月，我們公佈了評估CR845/達菲凱法林注射液呼吸安全性的定量第一階段試驗的總結結果。呼吸抑制仍然是傳統的中樞作用阿片類止痛藥最危險的副作用，阿片類止痛藥是目前美國治療術後疼痛最常用的藥物類別。第一階段試驗是一項隨機、雙盲、安慰劑對照、三方交叉試驗，在15名健康志願者身上進行兩劑CR845/達菲凱法林注射液(1.0微克/千克和5.0微克/千克)與安慰劑的三項呼吸驅動試驗。主要安全終點為：持續A>10 mmHg(>30秒持續時間)
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潮氣末CO增加2，或ETCO2，高於基線或>50 mmHg，血氧飽和度(SpO)持續下降2，至
在服藥後的四小時觀察期內，各組之間觀察到的任何呼吸指標在統計學上沒有顯着差異，也沒有個別受試者達到呼吸安全事件的閾值。此外，所有與治療相關的不良事件都曾在使用CR845/diFelikefain的情況下報告過，而且都是温和的，無需幹預即可解決。
協作和許可協議
維福(國際)有限公司
2020年10月，我們與Vifor簽訂了一項許可協議或Vifor協議，根據該協議，我們授予Vifor在美國獨家使用、分銷、出售、促銷、銷售和以其他方式商業化KORSUVA(CR845/diFelikefain)注射劑的權利，用於所有與抑制、預防或治療美國血液透析和腹膜透析患者瘙癢相關的治療用途。根據Vifor協議，我們保留有關KORSUVA(CR845/diFelikefain)注射劑在美國的臨牀開發和獲得監管部門批准的活動的所有權利。
根據Vifor協議的條款，我們從Vifor收到了1.0億美元的預付款和5,000萬美元的額外付款，用於以每股17.0094美元的價格購買我們總共2939,552股普通股，這比我們普通股的預定平均收盤價有溢價。一旦美國監管機構批准KORSUVA(CR845/diFelikefain)的注資，我們還將有資格獲得額外的5000萬美元普通股投資，溢價比截至目前我們普通股的30天往績平均價格溢價20%。此外，根據Vifor協議，我們有資格在實現某些基於銷售的里程碑時獲得最高2.4億美元的付款。
根據利潤分享安排，Vifor協議向美國的Vifor提供透析診所的完全商業化權利。根據利潤分享安排，我們一般將有權獲得KORSUVA(CR845/diFelikefain)注射劑在美國銷售的淨利潤(定義見Vifor協議)的60%(不包括對費森尤斯醫療中心透析診所的銷售，其補償受VFMCRP協議的約束)，Vifor有權獲得此類淨利潤的40%，並可能在未來幾年根據某些條件進行臨時調整。根據Vifor協議，考慮到Vifor在美國進行KORSUVA(CR845/diFelikefain)注射劑的營銷、推廣、銷售和分銷，我們將根據年度淨銷售額水平向Vifor支付營銷和分銷費用。在計算受Vifor協議下的利潤分享安排約束的淨利潤時，這筆費用將從產品銷售額中扣除。
Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma Ltd.
2018年5月，我們與Vifor Pharma Group和Fresenius Medical Care的合資企業VFMCRP簽訂了一項許可協議，即VFMCRP協議，根據該協議，我們授予VFMCRP許可證，以尋求監管部門的批准，將KORSUVA(CR845/diFelikeFalin)注射劑商業化、進口、出口、使用、分銷、提供銷售、促銷、銷售和其他方式商業化，用於所有治療用途，以預防、抑制或治療血液透析和腹膜瘙癢相關的瘙癢-我們保留用於治療美國透析患者CKD-AP的KORSUVA注射劑的全部開發權和商業化權利，但在Fresenius Medical Care North America(簡稱FMCNA)的透析診所除外，我們和VFMCRP將根據利潤分享安排在那裏推廣KORSUVA注射劑。
於訂立VFMCRP協議後，VFMCRP向吾等預付不可退還、不可入賬的5,000萬美元，Vifor以2,000萬美元購入1,174,827股本公司普通股，溢價為每股17.024美元。我們有資格從VFMCRP獲得總計高達470.0美元的監管和商業里程碑付款，其中包括高達3,000萬美元的監管里程碑和高達440.0美元的分級商業里程碑，所有這些都與銷售相關。我們還有資格根據KORSUVA(CR845/diFelikefain)注射劑在許可地區的年淨銷售額，獲得兩位數的分級特許權使用費。
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在美國，我們和VFMCRP將根據我們記錄的FMCNA診所淨銷售額，根據利潤分享安排(遵守VFMCRP協議的條款和條件)在FMCNA的透析診所推廣KORSUVA(CR845/diFelikefain)注射。
丸石藥業株式會社。
2013年4月，我們與丸石簽訂了許可協議或丸石協議，根據該協議，我們授予丸石在日本開發、製造和商業化治療急性疼痛和尿毒症瘙癢領域的含有CR845/diFelikefain的藥物產品的獨家許可。丸石有權就我們為其開發CR845/diFelikefain的任何其他適應症進行優先談判，在某些條件下，丸石可能會用另一種瘙癢適應症替代最初從我們那裏獲得的許可證中包括的尿毒症瘙癢適應症。如果我們放棄CR845/diFelikefain的開發，開始開發另一種kappa阿片受體激動劑，該激動劑包含在我們授權給丸紅的專利權利要求中，那麼該其他激動劑將自動包括在丸紅的許可中。丸紅被要求付出代價，使用商業上合理的努力，在日本開發CR845/diFelikefain，並獲得監管部門的批准，並將其商業化。我們必須使用商業上合理的努力，並自費在美國開發、獲得監管部門批准CR845/diFelikefain並將其商業化。
根據丸紅協議的條款，我們收到了1500萬美元的不可退還和不可貸記的預付許可費，並有資格獲得總計1050萬美元的臨牀開發和監管里程碑(在合同外幣兑換調整之前)。2021年1月，我們達到了丸石協議中規定的里程碑式的標準，丸石首次在日本啟動了尿毒症瘙癢的3期試驗。因此，我們在2021年5月收到了200萬美元的里程碑付款(經合同外幣兑換調整後為190萬美元)。截至2021年6月30日，我們從丸紅獲得了450萬美元(合同外幣兑換調整前)的臨牀開發和監管里程碑。當達到一定的銷售水平時，我們也有資格獲得10億日元的一次性銷售里程碑。我們還從Maruishi從其分許可人(如果有)那裏收到所有非特許權使用費付款的中兩位數的百分比。我們還有資格獲得基於淨銷售額的分級版税(如果有的話)，最低版税為較低的兩位數，最高版税為20%以上。丸石有義務按產品向美國支付特許權使用費，直到涵蓋該產品的最後一個到期的許可專利到期或任何市場專有期晚些時候到期。丸石協議一直持續到終止。
重坤當藥業股份有限公司
2012年4月，我們與CKDP或CKDP協議簽訂了一項許可協議，根據該協議，我們授予CKDP在韓國開發、製造和商業化含有CR845/diFelikefain的藥物產品的獨家許可。CKDP必須使用商業上合理的努力，並自費在韓國開發、獲得監管機構批准CR845/diFelikefain並將其商業化。我們必須使用商業上合理的努力，並自費在美國開發、獲得監管部門批准CR845/diFelikefain並將其商業化。
根據CKDP協議的條款，我們收到了一筆不可退還和不可入賬的60萬美元預付款，並有資格獲得總計380萬美元的開發和監管里程碑(未計韓國預扣税)。截至2021年6月30日，我們已收到230萬美元(未扣除韓國預扣税)的開發和監管里程碑。我們還有資格獲得長江基建從其分被許可人(如果有)收到的所有非特許權使用費的中位數至兩位數百分比，以及基於淨銷售額(如果有)從較高的個位數到較高的青少年不等的分級特許權使用費。CKDP在逐個產品的基礎上繼續向美國支付特許權使用費的義務，直到涵蓋該產品的最後一個到期的許可專利到期或任何市場專有期晚些時候到期。CKDP協議繼續有效，直到CKDP不再有義務向我們支付任何產品的版税。
製造和許可協議
Enteris Biophma，Inc.
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2019年8月，我們與Enteris簽訂了許可協議，或Enteris許可協議。根據Enteris許可協議，Enteris向我們授予了一項非獨家、有版税負擔的許可，包括根據某些專有技術和專利權授予再許可的權利，這些專利技術和專利權與口服含有功能性輔料的多肽活性藥物成分以增強滲透性和/或溶解性(稱為Enteris‘s Pepelligence)的配方有關或涵蓋這些配方。®技術，在世界範圍內(日本和韓國除外)開發、製造和商業化使用這種技術的產品。
作為根據Enteris許可協議獲得許可權利的對價，我們支付了相當於800萬美元的預付費用，其中包括400萬美元的現金和400萬美元的普通股股票。
根據Enteris許可協議，我們還有義務向Enteris支付(1)在實現某些開發、管理和商業里程碑時的里程碑付款，以及(2)特許產品淨銷售額的低至個位數的特許權使用費百分比，但在特定情況下可以減少。在簽訂Enteris許可協議兩週年之前，我們有權利但沒有義務終止我們根據Enteris許可協議支付任何版税的義務，以換取一次性現金支付或版税買斷。在某些條件的約束下，我們可以選擇以我們普通股的股票支付根據特許權使用費收購到期的50%的一次性款項。在2021年4月與FDA成功結束第二階段會議的基礎上，我們在2021年第二季度向Enteris支付了1000萬美元的里程碑，這筆錢記錄在截至2021年6月30日的三個月和六個月的研發費用中。在截至2020年6月30日的3個月和6個月內，沒有向Enteris支付與Enteris許可協議有關的里程碑式付款或特許權使用費。
Enteris許可協議將在下列較晚的時間到期(或失效)：(1)涵蓋該產品的許可專利權的所有有效權利主張到期(或無效)；(2)該產品在該國發生仿製藥競爭(按照Enteris許可協議的定義)的日曆季度結束；以及(3)自該產品首次商業銷售之日起十年後，逐個國家、逐個許可產品的許可產品到期。
Patheon UK Limited
2019年7月，我們與Patheon簽訂了MSA。MSA管轄Patheon或其附屬公司將不時為我們指定的藥品向我們提供非獨家藥品製造服務的一般條款。根據MSA，我們已同意根據相關產品協議向Patheon訂購至少一定比例的我們對產品的商業需求。除非在產品協議中明確修改，否則我們可能不時簽訂的每個產品協議都將受MSA條款的約束。
MSA的初始期限截至2023年12月31日，如果有有效的產品協議，MSA將在初始期限結束後自動續簽，每兩年一次，除非任何一方在當前期限結束前至少18個月發出終止MSA意向的通知。
同樣在2019年7月，我們根據MSA簽訂了兩項相關的產品協議，分別與Patheon和Patheon Manufacturing Services LLC(或Patheon Greenville)簽訂了一項協議，以管理我們的主要候選產品CR845/diFelikeFalin注射劑的商業供應的製造條款和條件。根據產品協議，Patheon和Patheon Greenville將利用我們提供的活性藥物成分，分別在意大利蒙扎和北卡羅來納州格林維爾生產CR845/diFelikefain注射劑的商業供應。Patheon和Patheon Greenville將負責供應其他所需的原材料和包裝部件，還將提供支持性製造服務，如原材料、包裝部件和成品的質量控制測試。
經營成果的組成部分
收入
到目前為止，我們還沒有從產品銷售中獲得任何收入。到目前為止，我們確認的幾乎所有收入都包括根據與Vifor、VFMCRP、Maruishi和CKDP達成的許可協議支付的預付款，以及根據與CKDP和Maruishi就CR845/diFelikeFalin達成的許可協議支付的里程碑和分許可付款，部分或全部
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目錄
在收到後被推遲，以及CR665的許可協議，CR665是我們的第一代藥物計劃，其開發工作已經停止，某些許可協議中的臨牀化合物銷售也被推遲。截至2021年6月30日，我們從某些許可協議中總共獲得了860萬美元的臨牀開發或監管里程碑付款和臨牀化合物銷售收入。我們尚未收到Vifor或VFMCRP協議下的任何里程碑式付款或我們任何合作下的特許權使用費。
研發(R&D)
我們的研發費用主要用於CR845/diFelikefain的開發。研發費用包括進行研發活動所產生的費用，包括全職研發員工的薪酬和福利、臨牀試驗和相關臨牀製造費用、第三方配方費用或里程碑付款、支付給CRO和其他顧問的費用、研發員工和顧問的股票薪酬以及其他外部費用。我們的研發費用還包括與前期項目的臨牀前活動相關的費用，並可能包括未來的此類費用。
研發成本在發生時計入費用。未來收到的用於研發活動的貨物或服務的預付款將延期並資本化，但不能退還。資本化金額在相關貨物交付或提供服務時計入費用。我們的大部分研發成本都是外部成本，我們在逐個項目的基礎上對其進行跟蹤。我們的內部研發成本主要是全職研發員工的薪酬支出。我們不按計劃跟蹤內部研發成本。
研發活動是我們商業模式的核心。處於臨牀開發後期的候選產品通常比處於臨牀開發早期階段的候選產品具有更高的開發成本，這主要是因為後期臨牀試驗的規模和持續時間都有所增加。根據我們目前的發展計劃，我們目前預計2021年的研發費用將與2020年持平。然而，很難確定我們目前或未來候選產品的非臨牀項目和臨牀試驗的持續時間和完成成本，或者我們是否、何時或在多大程度上會從任何獲得監管部門批准的候選產品的商業化和銷售中獲得收入。我們可能永遠不會成功地獲得監管部門對我們的任何候選產品的批准。
我們候選產品的臨牀試驗和開發的持續時間、成本和時間將取決於各種因素，包括但不限於：
| ● | 每位患者的試驗費用； |
| ● | 參與試驗的患者數量； |
| ● | 參與試驗的地點數目； |
| ● | 進行試驗的國家； |
| ● | 登記符合條件的病人所需的時間長短； |
| ● | 患者接受的劑量； |
| ● | 患者的輟學率或中斷率； |
| ● | 潛在的額外安全監測或監管機構要求的其他研究； |
| ● | 病人的跟進時間為何；及 |
| ● | 候選產品的有效性和安全性。 |
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此外，每種候選產品的成功概率將取決於眾多因素，包括競爭、製造能力和商業可行性。我們將根據每個候選產品在科學和臨牀上的成功，以及對每個候選產品的商業潛力的評估，確定要追求哪些項目，以及為每個項目提供多少資金。
一般事務和行政事務
一般和行政費用主要包括行政、財務、會計、法律、業務發展、信息技術或IT和人力資源職能人員的工資和其他相關成本，包括基於股票的薪酬。其他成本包括研發費用、律師費、保險費、投資者關係費、專利費以及會計和諮詢服務費中未包括的設施成本。
我們預計2021年的一般和行政費用將與2020年保持一致，以支持我們持續的研發活動和我們的候選產品。這些費用可能包括僱傭額外人員的相關成本，以及外部顧問、律師、會計師和投資者關係公司的費用。此外，如果Oral CR845/diFelikeFalin或任何未來的候選產品獲得市場營銷的監管批准，我們預計將產生與建立銷售和營銷團隊相關的費用。
其他收入，淨額
其他收入，淨額包括現金、現金等價物、有價證券和限制性現金的利息和股息收入，出售有價證券和財產和設備的已實現損益，以及購買有價證券的折扣/攤銷溢價的增加。如果我們在可供出售的債務證券上記錄了信用損失費用，這些費用將與其他收入相抵消。
享受所得税優惠
所得税的好處與根據康涅狄格州研發税收抵免交換計劃(Connecticut R&D Tax Credits Exchange Program)進行的州研發税收抵免兑換現金有關，該計劃允許在康涅狄格州從事研發活動的合格小企業將其未使用的研發税收抵免兑換成相當於兑換抵免價值65%的現金金額。由於我們在2020年的收入超過7000萬美元，我們沒有資格將2021年的研發税收抵免兑換為現金，因此在截至2021年6月30日的三個月和六個月內沒有所得税優惠。
經營成果
截至2021年6月30日和2020年6月30日的三個月和六個月的比較
收入
截至三個月 | 截至六個月 | ||||||||||||||||
| 2010年6月30日 |
|
| 2010年6月30日 |
|
| |||||||||||
| 2021 |
| 2020 |
| %的更改 |
| 2021 |
| 2020 |
| %的更改 | ||||||
美元價值以10萬美元計。 | 美元價值以10萬美元計。 | ||||||||||||||||
許可費和里程碑費 | $ | — | $ | 5,099 | -100% | $ | 1,192 | $ | 13,120 | -91% | |||||||
協作收入 |
| — |
|
| — |
| 不適用 |
| 706 |
|
| — |
| 不適用 | |||
臨牀複合收入 |
| — |
|
| 535 |
| -100% |
| 37 |
|
| 607 |
| -94% | |||
總收入 | $ | — |
| $ | 5,634 |
| -100% | $ | 1,935 |
| $ | 13,727 |
| -86% | |||
許可證和里程碑費用收入
在截至2021年6月30日的三個月裏，沒有許可證和里程碑費用收入。截至2020年6月30日的三個月，許可和里程碑費用收入為510萬美元，這與我們從VFMCRP協議中賺取的450萬美元許可費以及我們為實現CKDP協議下的開發里程碑而賺取的60萬美元(扣除韓國預扣税)有關(見附註10和
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簡明財務報表附註第11頁，英文協作和許可協議和收入確認分別載於本季度報告表格(10-Q)。
截至2021年6月30日的6個月，許可和里程碑費用收入為120萬美元，這與我們在2021年1月從丸紅首次在日本啟動尿毒症瘙癢3期試驗獲得的里程碑式付款有關，該試驗被分配給丸紅協議下的許可費履行義務。截至2020年6月30日的六個月的許可證和里程碑費用收入為1,310萬美元，與我們與VFMCRP協議相關的1,250萬美元的許可費收入有關，以及我們為實現CKDP協議下的發展里程碑而賺取的60萬美元(扣除韓國預扣税)(參見簡明財務報表附註10和11)。協作和許可協議和收入確認分別載於本季度報告表格(10-Q)。
協作收入
截至2021年6月30日的6個月的合作收入為70萬美元，這與我們在2021年1月從丸石首次在日本啟動尿毒症瘙癢3期試驗獲得的里程碑式付款有關，該試驗被分配給丸紅協議下的研發服務績效義務。截至2021年6月30日的三個月以及截至2020年6月30日的三個月和六個月沒有協作收入(參見簡明財務報表附註10和11，協作和許可協議和收入確認分別載於本季度報告表格(10-Q)。
臨牀複合收入
在截至2021年6月30日的三個月裏，沒有臨牀複方收入。截至2020年6月30日的三個月，臨牀化合物收入為53.5萬美元，與向VFMCRP銷售臨牀化合物有關，銷售給VFMCRP的收入為8.8萬美元，銷售給丸紅的銷售收入為44.7萬美元。
截至2021年6月30日的6個月，臨牀化合物收入為3.7萬美元，與向丸紅出售臨牀化合物有關。截至2020年6月30日的6個月，臨牀化合物收入為607,000美元，與VFMCRP以88,000美元和丸石以519,000美元的價格銷售臨牀化合物有關。
研發費用
截至三個月 | 截至六個月 | ||||||||||||||||
2010年6月30日 | 2010年6月30日 | ||||||||||||||||
| 2021 |
| 2020 |
| %的更改 |
| 2021 |
| 2020 |
| %的更改 | ||||||
美元價值以10萬美元計。 | 美元價值以10萬美元計。 | ||||||||||||||||
直接臨牀試驗成本 | $ | 6,718 | $ | 17,063 | -61% | $ | 16,719 | $ | 42,802 | -61% | |||||||
支持臨牀試驗的顧問服務 |
| 1,059 |
|
| 1,398 |
| -24% |
| 2,230 |
|
| 2,673 |
| -17% | |||
基於股票的薪酬 |
| 1,902 |
|
| 2,803 |
| -32% |
| 4,060 |
|
| 4,426 |
| -8% | |||
折舊及攤銷 |
| 31 |
|
| 27 |
| 14% |
| 62 |
|
| 55 |
| 15% | |||
其他研發運營費用 |
| 15,515 |
|
| 4,817 |
| 222% |
| 21,285 |
|
| 9,688 |
| 120% | |||
研發費用總額 | $ | 25,225 |
| $ | 26,108 |
| -3% | $ | 44,356 |
| $ | 59,644 |
| -26% | |||
截至2021年6月30日的三個月，與截至2020年6月30日的三個月相比，直接臨牀試驗費用和相關諮詢費用的淨減少主要是由於總額減少了1400萬美元，主要是與KORSUVA(CR845/diFelikefain)注射液在接受血液透析的CKD患者進行的Kalm-2期3療效試驗，KORSUVA(CR845/diFelikefain)注射液在接受CKD治療的CKD患者進行的3期(最多12周)安全性試驗有關的活動口服CR845在CKD-AP患者中的第二階段療效試驗，與支持性第一階段研究相關的成本，以及與準備我們的NDA提交相關的成本。這些減少被增加的260萬美元部分抵消，這主要來自治療與NP相關的瘙癢的第二階段療效和安全性試驗，以及與非血液透析患者的口服CKD第三階段計劃相關的啟動成本。年內也增加了70萬美元。
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臨牀和商業藥品製造成本基於股票的補償費用的減少主要與基於業績的限制性股票單位的歸屬有關，與截至2021年6月30日的三個月相比，在截至2020年6月30日的三個月內達到了業績條件。其他研發運營費用的增加主要是由於Enteris在截至2021年6月30日的三個月中實現了1000萬美元的里程碑收入，工資和相關成本增加，以及差旅和相關成本的增加，但部分被化合物銷售成本的下降所抵消。
截至2021年6月30日的6個月，與截至2020年6月30日的6個月相比，直接臨牀試驗費用和相關諮詢費用的淨減少主要是由於總計3370萬美元的減少，主要是與KORSUVA(CR845/diFelikefain)注射液在接受血液透析的CKD患者進行的Kalm-2期3療效試驗，KORSUVA(CR845/diFelikefain)注射液在接受CKD治療的CKD患者進行的3期(最多12周)安全性試驗有關的活動與AD相關的瘙癢症的第二階段療效試驗，口服CR845在CKD-AP患者中的第二階段療效試驗，與支持性第一階段研究相關的成本，以及與準備我們的NDA提交相關的成本。這些減少被500萬美元的增加部分抵消，這主要來自治療與NP相關的瘙癢的第二階段療效和安全性試驗、與非血液透析患者的口服CKD第三階段計劃有關的啟動成本以及其他一般成本。臨牀和商業藥物製造成本也增加了230萬美元。股票薪酬支出減少主要是由於截至2021年6月30日的三個月，與2020年同期相比，與績效限制性股票單位歸屬相關的股票薪酬支出下降。其他研發運營費用的增加主要是由於Enteris在截至2021年6月30日的6個月中實現了1000萬美元的里程碑收入，以及工資和相關成本的增加，但部分被化合物銷售成本的下降所抵消。
下表按計劃彙總了截至2021年6月30日和2020年6月30日的三個月和六個月的研發費用：
截至三個月 | 截至六個月 | |||||||||||||||
| 2010年6月30日 |
|
| 2010年6月30日 |
| |||||||||||
| 2021 |
| 2020 |
| %的更改 |
| 2021 |
| 2020 |
| %的更改 | |||||
*美元金額(以千為單位) |
|
| *美元金額(以千為單位) |
| ||||||||||||
外部研發費用： | ||||||||||||||||
靜脈注射CR845-瘙癢症 | $ | 2,381 |
| $ | 12,160 |
| -80% | $ | 5,376 |
| $ | 31,151 |
| -83% | ||
靜脈注射CR845-疼痛 |
| — |
|
| 25 |
| -100% |
| 12 |
|
| 56 |
| -78% | ||
口腔CR845-瘙癢症 |
| 5,384 |
|
| 6,225 |
| -14% |
| 13,454 |
|
| 14,195 |
| -5% | ||
口服CR845-疼痛 |
| 1 |
|
| 6 |
| -79% |
| 5 |
|
| 15 |
| -67% | ||
內部研發費用/里程碑付款1 |
| 17,459 |
|
| 7,692 |
| 127% |
| 25,509 |
|
| 14,227 |
| 79% | ||
研發費用總額 | $ | 25,225 |
| $ | 26,108 |
| -3% | $ | 44,356 |
| $ | 59,644 |
| -26% | ||
_______________________________
1包括在截至2021年6月30日的三個月和六個月內每月向Enteris支付1000萬美元的里程碑付款。
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一般和行政費用
截至三個月 | 截至六個月 | |||||||||||||||
2010年6月30日 | 2010年6月30日 | |||||||||||||||
| 2021 |
| 2020 |
| %的更改 |
| 2021 |
| 2020 |
| %的更改 | |||||
美元金額(以千為單位)。 | 美元金額(以千為單位)。 | |||||||||||||||
專業費用和公共/投資者關係 | $ | 1,358 | $ | 1,306 | 4% | $ | 2,235 | $ | 2,437 | -8% | ||||||
基於股票的薪酬 |
| 1,574 |
|
| 1,815 |
| -13% |
| 3,548 |
|
| 3,039 |
| 17% | ||
折舊及攤銷 |
| 31 |
|
| 21 |
| 50% |
| 62 |
|
| 41 |
| 50% | ||
其他併購運營費用 |
| 2,688 |
|
| 2,268 |
| 19% |
| 6,171 |
|
| 4,451 |
| 39% | ||
併購費用總額 | $ | 5,651 |
| $ | 5,410 |
| 4% | $ | 12,016 |
| $ | 9,968 |
| 21% | ||
在截至2021年6月30日的三個月中，與截至2020年6月30日的三個月相比，專業費用和公共/投資者關係費用的增加主要是由於法律費用的增加，但部分被顧問費用的減少所抵消。基於股票的薪酬費用的減少主要與基於業績的限制性股票單位的歸屬有關，與截至2021年6月30日的三個月相比，在截至2020年6月30日的三個月內達到了業績條件。其他G&A運營費用的增加主要是工資和相關成本以及商業成本增加的結果。
在截至2021年6月30日的6個月中，與截至2020年6月30日的6個月相比，專業費用和公共/投資者關係費用的減少主要是由於顧問費用的減少，但部分被法律費用的增加所抵消。股票薪酬支出增加主要是由於截至2021年6月30日的三個月，與2020年同期相比，與績效限制性股票單位歸屬相關的股票薪酬支出增加。其他G&A運營費用的增加主要是工資和相關成本、商業成本、保險成本和IT相關成本增加的結果。
其他收入，淨額
截至三個月 | 截至六個月 | |||||||||||||||
2010年6月30日 | 2010年6月30日 | |||||||||||||||
| 2021 |
| 2020 |
| %的更改 |
| 2021 |
| 2020 |
| %的更改 | |||||
美元價值以10萬美元計。 | 美元價值以10萬美元計。 | |||||||||||||||
其他收入，淨額 | $ | 131 | $ | 634 | -79% | $ | 391 | $ | 1,591 | -75% | ||||||
截至2021年6月30日的三個月與截至2020年6月30日的三個月相比，其他收入淨額減少，主要是因為2021年期間我們投資組合的較高平均餘額的收益率較低導致利息收入減少。
截至2021年6月30日的6個月與截至2020年6月30日的6個月相比，其他收入淨額減少，主要是因為利息收入減少，以及2021年期間我們投資組合的較高平均餘額收益率較高導致淨增加收入減少。
享受所得税優惠
截至2021年6月30日和2020年6月30日的三個月，税前虧損分別為3070萬美元和2530萬美元，我們確認截至2020年6月30日的三個月所得税收益為18.2萬美元。
截至2021年6月30日和2020年6月30日的6個月，税前虧損分別為5400萬美元和5430萬美元，我們確認截至2020年6月30日的6個月所得税收益為30.4萬美元。
由於我們在2020年的收入超過7000萬美元，我們沒有資格將2021年的研發税收抵免兑換為現金，因此在截至2021年6月30日的三個月和六個月內沒有所得税優惠。
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目錄
如上所述，所得税的好處與根據康涅狄格州研發税收抵免兑換現金的州研發税收抵免有關。我們在2021年6月30日和2020年12月31日確認了遞延税項資產的全額估值津貼。
流動性與資本資源
流動資金來源
自我們成立以來，截至2021年6月30日，我們總共籌集了約7.764億美元為我們的運營提供資金，包括(1)通過出售包括我們的首次公開募股(IPO)在內的五次公開募股(IPO)中的普通股淨收益4.463億美元；(2)通過出售我們的可轉換優先股股票以及首次公開募股前的債務融資獲得的淨收益7,330萬美元；(3)根據我們的許可協議支付約2.038億美元，主要是與Vifor、VFMCRP、以及(4)與Vifor和VFMCRP的許可協議有關的購買我們普通股的淨收益5300萬美元(見簡明財務報表附註10，協作和許可協議，請參閲本季度報告表格(10-Q)。
為了資助我們未來的運營，包括我們計劃的臨牀試驗，我們提交了貨架註冊聲明(文件編號333-230333)，其中規定提供高達3.00億美元的普通股、優先股、債務證券、權證或其任何組合的發行，並於2019年4月4日宣佈生效。根據貨架登記聲明登記的證券包括根據我們之前的S-3表格登記聲明(文件編號：333-216657)登記的未售出證券，該登記聲明於2017年3月24日宣佈生效。到目前為止，我們已經根據這份貨架註冊聲明提供和出售了總計約1.455億美元的證券。我們相信，我們的貨架登記聲明為我們提供了靈活性，可以根據需要籌集額外資本，為我們的運營提供資金。
如果我們認為這樣的融資計劃最符合我們股東的利益，我們可能會根據我們的貨架登記聲明不時提供額外的證券，以迴應市場狀況或其他情況。
截至2021年6月30日，我們擁有2.074億美元的無限制現金和現金等價物以及可供出售的有價證券。我們相信，我們目前不受限制的現金和現金等價物以及可供出售的有價證券將足以為我們目前預期的2023年之前的運營費用和資本支出提供資金，而不會影響我們根據與Vifor、VFMCRP、Maruishi和CKDP的許可和合作協議可能獲得的任何潛在的里程碑付款或潛在的產品收入。我們的預期運營費用包括合同承諾成本、可能延遲或未啟動的臨牀試驗的非合同承諾成本以及其他非承諾可控成本。
根據Vifor協議，我們有資格獲得總計高達2.9億美元的監管和商業里程碑付款，其中包括針對監管里程碑的5000萬美元普通股投資，以及在實現某些基於銷售的里程碑時最高2.4億美元。截至2021年6月30日，我們尚未收到根據Vifor協議支付的任何里程碑式付款。
根據VFMCRP協議，我們有資格獲得總計高達4.7億美元的監管和商業里程碑付款，其中包括高達3000萬美元的監管里程碑和高達4.4億美元的分級商業里程碑，所有這些都與銷售相關。我們還有資格根據VFMCRP協議中規定的CR845/diFelikefain注射劑在許可地區的年淨銷售額，獲得兩位數的分級特許權使用費。截至2021年6月30日，我們尚未收到任何VFMCRP協議下的里程碑付款。
根據丸紅協議，在任何外匯調整之前，我們還有可能有資格賺取總計600萬美元的臨牀開發里程碑和450萬美元的監管里程碑，以及分級特許權使用費，其百分比從較低的兩位數到較低的20%不等，這是基於含有CR845/diFelikefain的產品在日本的淨銷售額(如果有的話)，並分享任何子許可費。2021年1月，我們達到了丸石協議中規定的里程碑式的標準，丸石首次啟動了#年尿毒症瘙癢的3期試驗。
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目錄
日本。因此，我們在2021年5月收到了200萬美元的里程碑付款(經合同外幣兑換調整後為190萬美元)。截至2021年6月30日，我們從丸紅獲得了450萬美元(合同外幣兑換調整前)的臨牀開發和監管里程碑。
根據CKDP協議，在韓國預扣税之前，我們可能有資格賺取總計230萬美元的臨牀開發里程碑和150萬美元的監管里程碑，以及基於含有CR845/diFelikefain的產品在韓國的淨銷售額(如果有)的分級特許權使用費，以及從高個位數到高十幾個百分點不等的分級特許權使用費，並分享任何子許可費。截至2021年6月30日，我們已從CKDP獲得230萬美元(未扣除韓國預扣税)的開發和監管里程碑。
我們賺取這些款項的能力和時機取決於靜脈注射和口服CR845/diFelikefain開發活動的結果，以及潛在的商業化。然而，我們目前還不能確定是否收到更多這樣的金額，而且我們可能永遠不會收到更多這樣的金額。
資金需求
我們資本的主要用途一直是，我們預計將繼續是補償和相關費用，第三方臨牀研發服務和臨牀成本。過去，我們也曾將資金用於實驗室和相關用品。
自成立以來，我們發生了重大的運營和淨虧損。截至2021年和2020年6月30日的三個月，我們的淨虧損分別為3070萬美元和2510萬美元，截至2021年和2020年6月30日的六個月，我們的淨虧損分別為5400萬美元。截至2021年6月30日，我們累計赤字為4.464億美元。儘管我們在截至2020年12月31日的一年中通過一項商業許可交易獲得了淨收益，但我們預計在可預見的未來，隨着我們繼續開發和尋求對I.V.和Oral CR845/diFelikefain的上市批准，我們將繼續招致鉅額開支以及運營和淨虧損。我們的財務結果可能在每個季度和每年都有很大的波動，這取決於我們臨牀試驗的時間、根據我們的許可以及與Vifor、VFMCRP、Maruishi和CKDP的合作收到的額外里程碑付款(如果有)、根據我們可能簽訂的任何未來合作和/或許可協議收到的付款，以及我們在其他研發活動上的支出。
我們預計我們的費用將會增加，因為我們：
| ● | 繼續開發KORSUVA(CR845/達菲凱法林)注射液治療透析患者CKD-AP； |
| ● | 繼續開發口服KORSUVA(CR845/diFelikeFalin)治療CKD-AP和其他與瘙癢相關的疾病，如CLD-AP和AD； |
| ● | 探索在術後環境下進一步開發靜脈注射CR845/diFelikefain的潛力； |
| ● | 對任何潛在的未來產品候選進行研發； |
| ● | 尋求監管部門對靜脈注射CR845/達菲凱法林和任何成功完成臨牀試驗的候選產品的批准； |
| ● | 建立銷售、營銷和分銷基礎設施，擴大外部製造能力，將我們可能獲得監管批准的任何產品商業化； |
| ● | 維護、擴大和保護我們的全球知識產權組合； |
| ● | 增聘臨牀、質量控制和科學人員；以及 |
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目錄
| ● | 增加運營、財務和管理信息系統和人員，包括支持我們的藥物開發和潛在的未來商業化努力的人員。 |
我們的任何候選產品的成功開發都是高度不確定的。因此，目前我們不能合理估計或知道完成靜脈注射CR845/達菲凱法林、口服CR845/達菲凱法林或我們當前和未來的其他項目所需努力的性質、時間和成本，也不能合理估計或知道完成CR845/達菲凱法林、口服CR845/達菲凱法林或我們其他當前和未來計劃所需的努力的性質、時間和成本。我們也無法預測CR845/diFelikeFalin何時(如果有的話)會產生更多實質性的現金淨流入。這是由於與開發藥物相關的許多風險和不確定性，包括以下方面的不確定性：
| ● | 成功登記並完成臨牀試驗； |
| ● | 收到相關監管部門的上市批准； |
| ● | 建立商業製造能力或與第三方製造商進行安排； |
| ● | 為我們的候選產品獲得並維護專利和商業祕密保護以及法規排他性； |
| ● | 經批准後，單獨或與他人合作開展產品的商業銷售； |
| ● | 在我們尋求服務的市場取得有意義的滲透；以及 |
| ● | 獲得第三方的足夠保險或報銷，如商業支付者和政府醫療保健計劃，包括聯邦醫療保險和醫療補助。 |
這些變量中的任何一項在靜脈注射CR845/達菲凱法林、口服CR845/達菲凱法林或我們未來的任何候選產品的開發方面的結果發生變化，都將顯著改變與該候選產品開發相關的成本和時間。此外，上述任何一項的時間都可能受到正在進行的新冠肺炎大流行的影響，帶來額外的不確定性。
由於我們的候選產品仍處於臨牀開發階段，這些努力的結果尚不確定，因此我們無法估計成功完成所有候選產品的開發和商業化所需的實際金額，也無法估計我們是否或何時可能實現盈利。在此之前，如果我們能夠產生可觀的產品收入，我們預計將通過股權或債務融資和協作安排(包括我們與Vifor、VFMCRP、Maruishi和CKDP的現有許可和協作協議)相結合的方式來滿足我們的現金需求。
我們將需要在上述現金和現金等價物以及可供銷售的有價證券和預期金額之外的額外資本，而這些額外資本可能無法在需要時以合理條款獲得，而且我們籌集額外資本的能力可能會受到潛在的全球經濟狀況惡化以及持續的新冠肺炎大流行及其變種對美國和全球信貸和金融市場的幹擾和波動的不利影響。如果我們不能做到這一點，我們可能會被要求推遲、縮減或取消部分或全部這些目標。如果我們未來通過出售股權或可轉換債券籌集更多資本，我們股東的所有權權益將被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他優惠，對我們現有普通股股東的權利產生不利影響。如果我們通過發行債務證券籌集更多資金，這些證券可能會包含限制我們運營的契約。如果我們未來通過協作安排籌集更多資金，我們可能不得不放棄對我們的技術、未來收入流或候選產品的寶貴權利，或者以可能對我們不利的條款授予許可證。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資籌集更多資金，我們可能會被要求推遲、限制、減少或終止我們的藥物開發或未來的商業化努力，或者授予開發和營銷我們原本更願意自己開發和營銷的候選產品的權利。
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目錄
展望
根據我們當前臨牀開發計劃的時間預期和預計成本，包括在與CKD、CLD、AD和NP相關的瘙癢症患者中進行口服KORSUVA(CR845/diFelikefain)的支持性第一階段試驗、第二階段試驗和第三階段試驗，我們預計，截至2021年6月30日，我們現有的現金和現金等價物以及可供出售的有價證券將足以為我們目前預期的運營費用和資本支出提供到2023年的資金，而不會發揮任何潛在的作用。我們的預期運營費用包括合同承諾成本、可能延遲或未啟動的臨牀試驗的非合同承諾成本以及其他非承諾可控成本。因為在臨牀試驗中測試候選產品的過程成本很高，而且這些試驗的進展時間不確定，所以我們基於這一估計所依據的假設可能被證明是錯誤的，我們可能會比目前預期的更早使用我們的資本資源。
現金流
以下是截至2021年6月30日和2020年6月30日的六個月，我們的運營、投資和融資活動提供(用於)的淨現金流摘要：
截至六個月 | |||||||
| 2021年6月30日 |
| 2020年6月30日 |
| |||
美元金額以10萬美元計 | |||||||
用於經營活動的現金淨額 | $ | (44,726) | $ | (65,955) | |||
投資活動提供的淨現金 |
| 34,397 |
| 104,341 | |||
融資活動提供的現金淨額 |
| 981 |
| 276 | |||
現金、現金等價物和限制性現金淨(減)增 | $ | (9,348) | $ | 38,662 | |||
用於經營活動的現金淨額
截至2021年6月30日的6個月，經營活動中使用的淨現金主要包括5400萬美元的淨虧損，部分被來自淨非現金費用的860萬美元現金流入和來自運營資產和負債淨變化的70萬美元現金流入所抵消。非現金費用淨額主要包括760萬美元的基於股票的薪酬支出和60萬美元與我們的斯坦福德經營租賃有關的租賃支出中的攤銷費用部分。營業資產和負債的變化主要包括預付費用減少帶來的現金流入380萬美元，這主要是由於預付臨牀成本的減少和應收所得税的減少帶來的80萬美元的現金流入，但由應付賬款和應計費用減少帶來的340萬美元的現金流出以及與我們在康涅狄格州斯坦福德的運營設施的租賃協議或斯坦福德運營租賃相關的經營租賃負債相關的80萬美元的現金流出部分抵消了這一變化。
截至2020年6月30日的6個月，經營活動中使用的淨現金主要包括5400萬美元的淨虧損，730萬美元的營業資產和負債淨變化的現金流出，以及470萬美元的非現金費用淨流出的現金流出。營業資產和負債的變化主要包括應付賬款和應計費用減少帶來的現金流出570萬美元，以及預付費用增加帶來的130萬美元現金流出，這主要與預付臨牀成本增加有關。非現金費用淨額主要包括與我們的VFMCRP協議相關的遞延收入減少1250萬美元，但被750萬美元的基於股票的薪酬支出部分抵消。
投資活動提供的淨現金
截至2021年6月30日的6個月，投資活動提供的淨現金為3440萬美元，其中主要包括8910萬美元的現金流入，這些現金流入來自可供出售的有價證券的到期和贖回以及
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目錄
出售可供出售的有價證券的收益為900萬美元，部分被購買可供出售的有價證券的6,380萬美元的現金流出所抵消。
截至2020年6月30日的6個月，投資活動提供的淨現金為1.043億美元，其中主要包括可供出售有價證券到期和贖回的現金流入1.147億美元，以及可供出售有價證券的銷售收益1070萬美元，部分被購買可供出售有價證券的2100萬美元現金流出所抵消。
融資活動提供的現金淨額
截至2021年6月30日和2020年6月30日的6個月，融資活動提供的淨現金分別包括行使股票期權收到的收益981,000美元和276,000美元。
合同義務和承諾
截至2021年6月30日的合同義務和承諾包括與我們於2015年12月簽訂並於2020年6月修訂的斯坦福德經營租賃相關的經營租賃義務、我們於2019年8月簽訂的企業許可協議以及我們於2019年7月與Patheon簽訂的MSA。根據我們與Patheon的製造服務協議，到2022年，我們有大約650萬美元的不可取消購買能力預留。我們預計，在與Vifor簽署供應協議後，這一預留能力的大部分將得到補償。我們與任何其他合同製造商或服務提供商沒有其他不可取消的材料採購承諾，因為我們通常是在可取消採購訂單的基礎上籤訂合同。此外，我們可能欠下的與Enteris許可協議相關的里程碑付款與可能實現或可能無法實現的里程碑事件有關。
見“簡明財務報表附註”附註15和附註16，承諾和或有事項，及後續事件有關我們的合約責任及承諾的詳情，請參閲本季度報告(表格10-Q)及簡明財務報表附註6，受限現金有關我們與斯坦福德經營租賃相關的信用證的詳細信息，請參閲本季度報告中的Form 10-Q。
近期會計公告
請參閲《簡明財務報表附註2》，陳述的基礎，在本季度報告10-Q表中。
表外安排
在本報告所包括的簡明財務報表所列期間，我們沒有，目前也沒有任何根據證券交易委員會規則定義的表外安排。
對關鍵會計政策的探討
我們管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析是以我們的簡明財務報表為基礎的，這些簡明財務報表是根據公認會計原則編制的。編制這些簡明財務報表需要我們作出估計、判斷和假設，這些估計、判斷和假設會影響截至簡明資產負債表日期的資產和負債額以及或有資產和負債的披露，以及報告期內的收入和費用的報告金額。我們的估計是基於歷史經驗和我們認為在作出估計時的情況下是合理的各種其他假設。實際結果和結果可能與我們的估計、判斷和假設大不相同。我們根據環境、事實和經驗的變化定期審查我們的估計。估計中重大修訂的影響從估計變化之日起預期反映在簡明財務報表中。
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目錄
我們將我們的關鍵會計政策定義為那些在美國被普遍接受的會計原則，這些原則要求我們對不確定的、可能對我們的財務狀況和運營結果以及我們應用這些原則的具體方式產生重大影響的事項做出主觀估計和判斷。
在截至2021年6月30日的三個月和六個月期間，與我們截至2020年12月31日的年度報告Form 10-K中描述的政策相比，我們的關鍵會計政策沒有重大變化。
第三項。關於市場風險的定量和定性披露。
利率風險
截至2021年6月30日，我們將大部分現金儲備投資於各種可供出售的有價證券，包括投資級債務工具，主要是公司債券、商業票據、市政債券以及美國政府和美國政府支持的實體的直接債務，以及現金等價物。見簡明財務報表附註3，可供出售的有價證券，請參閲本季度報告10-Q表，瞭解有關我們可供出售的有價證券的詳細信息。
截至2021年6月30日，我們已將1.851億美元的現金儲備投資於此類有價證券。這些有價證券包括1.851億美元的投資級債務工具，收益率約為0.25%，到期日至2024年5月。截至2020年12月31日，我們已將2.198億美元的現金儲備投資於此類有價證券。這些有價證券包括2.198億美元的投資級債務工具，收益率約為0.32%，到期日至2023年12月。
我們根據我們的投資政策保持投資組合，其中包括關於可接受的投資證券、最低信用質量、期限參數以及集中度和多樣化的指導方針。我們的投資政策的主要目標是保本、維持適當的流動資金和滿足營運需要。我們的投資受到利率風險的影響，如果市場利率上升，我們的投資就會貶值。然而，由於我們的投資性質保守，持續時間相對較短，我們認為我們不會受到與我們的投資相關的利率變化的實質性影響。因此，我們目前沒有使用利率衍生品工具來管理利率變化的風險敞口。
存續期是一種敏感度指標，可用於估算利率變化將導致的證券公允價值的變化。應用久期模型，假設2021年6月30日和2020年12月31日利率上升100個基點，或1%，將導致我們的有價證券投資組合在這些日期的公允價值出現無形的下降。
信用質量風險
雖然我們的投資受到信用風險的影響，但我們的投資政策規定了我們投資的信用質量標準，並限制了任何單一發行、發行人或投資類型的信用風險敞口。儘管如此，購買後投資證券的信用質量惡化可能會使我們面臨無法收回證券全部本金價值的風險。在截至2021年6月30日和2020年6月30日的三個月和六個月裏，我們沒有記錄任何關於我們可供出售證券的信貸損失費用的費用。(請參閲簡明財務報表附註3，可供出售的有價證券，請參閲本季度報告Form 10-Q。
截至2021年6月30日和2020年12月31日，我們的濃縮資產負債表上沒有應收賬款的實質性餘額。
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目錄
第四項。管制和程序.
信息披露控制和程序的評估
我們的管理層在首席執行官和首席財務官的參與下，評估了截至2021年6月30日，我們根據修訂後的1934年證券交易法或交易法，在規則13a-15(E)和15d-15(E)中定義的披露控制程序(規則13a-15(E)和15d-15(E))的有效性。基於這樣的評估，我們的首席執行官和首席財務官得出的結論是，截至2021年6月30日，我們的披露控制和程序是有效的，可以提供合理的保證，即我們根據交易所法案提交或提交的報告中要求披露的信息：(1)在SEC的規則和表格中指定的時間段內記錄、處理、彙總和報告，以及(2)積累並酌情傳達給我們的管理層，包括我們的首席執行官和首席財務官，以便及時做出有關所需披露的決定。
財務報告內部控制的變化
在截至2021年6月30日的季度內，我們對財務報告的內部控制沒有發生任何變化，這些變化已經或合理地可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響。
對控制和程序的限制
管理層，包括我們的首席執行官和首席財務官，認識到任何控制和程序，無論設計和操作多麼良好，都只能為實現其目標提供合理的保證，管理層在評估可能的控制和程序的成本效益關係時必須應用其判斷。由於所有控制系統的固有限制，任何控制和程序的評估都不能絕對保證CARA治療公司內部的所有控制問題和欺詐(如果有的話)都已被檢測到。
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目錄
第II部
其他信息
第一項。法律程序
我們可能會不時地受到仲裁、訴訟或在正常業務過程中提出的索賠的影響。我們目前不參與任何仲裁或法律程序，如果裁決對我們不利，將對我們的業務、經營業績或財務狀況產生重大不利影響。未來任何索賠或訴訟的結果都不能肯定地預測，無論結果如何，訴訟可能會因為辯護和訴訟成本、管理資源轉移以及其他因素而對我們產生不利影響。
項目1A。風險因素.
第一部分第1A項討論的風險因素沒有實質性變化。風險因素在截至2020年12月31日的年度Form 10-K年度報告中。
第二項。未登記的股權證券銷售和收益的使用.
沒有。
第三項。高級證券違約。
沒有。
第四項。煤礦安全信息披露。
不適用。
第五項。其他信息。
沒有。
56
目錄
第6項。陳列品.
通過引用併入本文 | ||||||||||
展品 |
| 展品説明 |
| 表格 |
| 文件編號 |
| 證物編號： |
| 提交日期 |
3.1 | 公司註冊證書的修訂和重新簽署。 | 8-K | 001-36279 | 3.1 | 2014年2月7日 | |||||
3.2 | 修訂和重新修訂附例。 | 8-K | 001-36279 | 3.2 | 2014年2月7日 | |||||
31.1† | 根據1934年證券交易法第13a-14(A)/15d-14(A)條對CARA治療公司首席執行官進行認證。 | |||||||||
31.2† | 根據1934年證券交易法第13a-14(A)/15d-14(A)條認證CARA治療公司的首席財務官。 | |||||||||
32.1†* | 根據2002年薩班斯-奧克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)第906節通過的“美國法典”第18編第1350節對Cara治療公司首席執行官和首席財務官的認證。 | |||||||||
101.CAL† | 內聯XBRL分類擴展計算鏈接庫。 | |||||||||
101.INS† | 內聯XBRL實例文檔。 | |||||||||
101.LAB† | 內聯XBRL分類擴展標籤Linkbase。 | |||||||||
101.PRE† | 內聯XBRL分類擴展演示文稿Linkbase。 | |||||||||
101.SCH† | 內聯XBRL分類 | |||||||||
擴展架構鏈接庫。 | ||||||||||
101.DEF† | 內聯XBRL分類擴展定義Linkbase文檔。 | |||||||||
104† | 封面交互數據文件(格式為內聯XBRL，包含在附件101中)。 | |||||||||
†在此提交申請。
* | 本證明是為1934年證券交易法第18條(修訂本)的目的提供的，不會被視為已提交，也不會受到該條款的責任，也不應被視為通過引用將其納入根據1933年證券法(修訂本)或1934年證券交易法(修訂本)提交的任何文件中，無論該文件中包含的任何一般註冊語言如何。 |
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目錄
簽名
根據1934年證券交易法的要求，註冊人已正式促使本報告由正式授權的簽名人代表其簽署。
Cara治療公司。 | |||
日期：2021年8月9日 | 通過 | /s/ 德里克·查爾默斯 | |
德里克·查爾默斯(Derek Chalmers)，博士，理學博士 | |||
總裁、首席執行官兼董事 | |||
(首席行政主任) | |||
日期：2021年8月9日 | 通過 | /s/ 託馬斯·賴利 | |
託馬斯·賴利 | |||
首席財務官 | |||
(首席財務會計官) | |||
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