美國
美國證券交易委員會
華盛頓特區，20549
表格
在截至本季度末的季度內
或
由_
佣金檔案編號
BioCryst製藥公司(BioCryst PharmPharmticals，Inc.)
(註冊人的確切姓名載於其章程)
| | |
| (述明或其他司法管轄權 | (税務局僱主 |
| 公司或組織) | 識別號碼) |
| | |
| | |
| (主要行政辦公室地址) | (郵政編碼) |
+1-
(註冊人電話號碼，包括區號)
根據該法第12(B)條登記的證券：
| 每節課的標題 | 交易代碼 | 註冊的每個交易所的名稱 |
| | | |
用複選標記表示註冊人(1)是否在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類報告的較短期限內)提交了1934年證券交易法第13條或第15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內是否符合此類提交要求。
用複選標記表示註冊人是否在過去12個月內(或在註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T規則第405條(本章232.405節)要求提交的每個交互數據文件。
用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司或新興成長型公司。參見“交易法”第12b-2條中“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小報告公司”和“新興成長型公司”的定義。
| | ☒ | 加速文件管理器 | ☐ |
| 非加速文件服務器 | ☐ | 規模較小的報告公司 | |
| 新興成長型公司 | |
如果是新興成長型公司，用勾號表示註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據交易所法案第13(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則。☐
用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如交易法第12b-2條所定義)。
截至2021年7月30日，註冊人發行的普通股數量(面值0.01美元)為
BioCryst製藥公司(BioCryst PharmPharmticals，Inc.)
索引
| 頁碼 |
|
| 有關前瞻性陳述的注意事項 |
i |
| 風險因素摘要 |
II |
| 第一部分金融信息 |
1 |
| 項目1.財務報表： |
1 |
| 合併資產負債表-2021年6月30日和2020年12月31日 |
1 |
| 綜合全面損失表--截至2021年6月30日和2020年6月30日的三個月和六個月 |
2 |
| 合併現金流量表-截至2021年6月30日和2020年6月30日的6個月 |
3 |
| 股東權益(赤字)合併報表-截至2021年6月30日和2020年6月30日的三個月和六個月 |
4 |
| 合併財務報表附註 |
5 |
| 第二項：管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析 |
21 |
| 項目3.關於市場風險的定量和定性披露 |
32 |
| 項目4.控制和程序 |
32 |
| 第二部分：其他信息 |
|
| 第1A項。風險因素 |
33 |
| 項目5.其他信息 |
55 |
| 項目6.展品 |
56 |
| 簽名 |
|
EX-10.3
EX-10.4
EX-10.5
EX-10.6
EX-31.1
EX-31.2
EX-32.1
EX-32.2
除非另有説明，否則在本報告中使用時，“我們,” “我們的,” “我們,”這個“公司，”和“生物晶體”請參閲BioCryst製藥公司及其子公司(如適用)。
有關前瞻性陳述的注意事項
這份關於Form 10-Q的季度報告(以下簡稱“報告”)包括符合1934年“證券交易法”(“交易法”)第21E節含義的前瞻性陳述，這些前瞻性陳述受第21E節規定的“安全港”的約束。具體地説，關於我們對未來事件或業績的預期、信念、計劃、目標或假設的陳述包含在本報告中，或通過引用將其併入本報告。本新聞稿中除有關歷史事實的陳述外的所有陳述均為前瞻性陳述。這些前瞻性陳述通常可以通過使用諸如“可能”、“將”、“打算”、“計劃”、“相信”、“預期”、“預計”、“估計”、“預測”、“潛在”等詞語或類似的表達方式來識別。描述我們未來計劃、戰略、意圖、期望、目的、目標或前景的陳述也是前瞻性陳述。包含這些前瞻性陳述的討論主要包含在本報告的“風險因素”和“管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析”部分，以及我們在提交給美國證券交易委員會(“SEC”)的文件中對這些部分所作的任何修改。這些前瞻性陳述包括但不限於有關以下方面的陳述：
| ● |
我們的產品和候選產品的臨牀前開發、臨牀開發、商業化或上市後研究，包括ORLADEYO®(Berotralstat)、BCX9930、BCX9250、帕拉米韋、伽利西韋和早期發現計劃； |
| ● |
OrLADEYO在美國和其他地方商業化的時機和成功； |
| ● |
我們產品和候選產品的政府庫存訂單的可能性，包括簽訂任何美國政府庫存訂單的時間或可能性，以及我們執行任何此類訂單的能力； |
| ● |
我們與美國衞生與公眾服務部(“BARDA/HHS”)內的生物醫學高級研究與開發局(“BARDA/HHS”)以及HHS內的國家過敏和傳染病研究所(“NIAID/HHS”)簽訂的用於開發伽利西韋的潛在資金； |
| ● |
額外的監管批准，或里程碑、版税或我們或我們的合作伙伴銷售我們產品的利潤； |
| ● |
執行我們的業務模式、業務戰略計劃、產品、候選產品和技術； |
| ● |
我們有能力建立和維護對我們的產品和候選產品的協作或對外許可權； |
| ● |
我們合作的計劃、計劃、進展和潛在的成功，包括與Torii製藥有限公司(“Torii”)在日本的OrLADEYO合作，Shionogi&Co.，Ltd(“Shionogi”)和Green Cross Corporation(“Green Cross”)在他們的領土上合作帕拉米韋，以及MundiPharma International Corporation Limited(“MundiPharma”)合作的Mundesine； |
| ● |
我們和我們的附屬擔保人有能力履行我們的信貸協議下的義務，並遵守管理我們債務義務的協議中規定的契約； |
| ● |
我們的子公司JPR特許權使用費附屬有限責任公司(“特許權使用費附屬公司”)履行其關於醫藥票據的義務的能力(定義見本報告第一部分合並財務報表附註中的“註釋2⸻特許權使用費貨幣化⸻RAPIACTA特許權使用費貨幣化”)； |
| ● |
我們能夠建立和維護的知識產權保護範圍，包括我們的產品、候選產品和技術； |
| ● |
我們在不侵犯他人知識產權的情況下經營業務的能力； |
| ● |
對我們的費用、收入、資本需求、年度現金利用率和額外融資需求的估計； |
| ● |
監管備案或監管協議、延期和批准的時間或可能性； |
| ● |
我們管理流動性需求的能力，包括籌集額外資本的能力，為我們的運營提供資金或償還追索權債務的能力； |
| ● |
我們的財務表現；以及 |
| ● |
有競爭力的公司、技術和我們的行業。 |
我們的任何前瞻性陳述都是基於我們目前對未來事件或業績的預期。雖然我們相信這些預期是合理的，但前瞻性陳述本身就會受到已知和未知的風險和不確定性的影響，其中許多風險和不確定性是我們無法控制的。由於各種原因，實際結果可能與這些前瞻性陳述建議或暗示的結果大不相同，包括本報告第II部分第1A項“風險因素”標題下討論的結果，其中一些內容在下文的“風險因素摘要”中概述。任何前瞻性陳述都會受到與我們的運營、運營結果、行業和未來增長相關的這些和其他風險、不確定性和假設的影響。鑑於這些風險和不確定性，謹告誡您不要過度依賴我們的前瞻性陳述。本報告中包含的前瞻性陳述僅在本報告發布之日作出。除美國聯邦證券法可能要求外，我們不承擔、也不明確拒絕任何更新這些陳述或公開宣佈任何前瞻性陳述的修訂結果的義務，以反映未來的事件或發展。
風險因素摘要
對該公司的投資是有風險的。在決定投資本公司之前，您應仔細閲讀本報告全文，並考慮本報告第II部分第1A項“風險因素”部分討論的可能對我們的業務、財務狀況或經營結果產生不利影響的不確定性和風險，以及我們提交給美國證券交易委員會的其他文件中包括的其他信息。以下概述了使對本公司的投資具有投機性或風險性的主要因素。
| ● |
持續的新型冠狀病毒(“新冠肺炎”)大流行可能會給我們的業務各個方面帶來挑戰，包括但不限於，在我們和我們的合作伙伴的研發、監管流程和供應鏈方面的延誤、停工、困難和費用增加，對我們進入資本或信貸市場為我們的業務融資的能力造成負面影響，或導致下文或本報告第二部分第1A項“風險因素”一節中描述的許多風險增加。 |
| ● |
我們從一開始就虧損了，預計還會繼續虧損，而且可能永遠不會盈利。 |
| ● |
我們未來可能需要籌集更多資金。如果我們無法在需要的時候籌集資金，我們可能需要調整我們的運營。 |
| ● |
我們的成功取決於我們有能力推動我們的候選產品通過開發的各個階段，特別是通過臨牀試驗過程，獲得並保持我們候選產品的商業銷售的監管批准，以及成功地將任何批准的產品商業化。開發過程和相關的監管過程是複雜和不確定的，可能是漫長和昂貴的，除其他事項外，還需要我們的產品和候選產品是安全和有效的。例如，適用的監管機構可能拒絕批准或對我們的候選產品施加限制或警告，要求我們進行額外的研究或採用與我們計劃的開發戰略不同的研究設計，暫停或終止我們的臨牀試驗，或採取其他可能對我們計劃的開發戰略的成本、時間和成功產生重大影響的行動。 |
| ● |
在我們候選產品開發的許多重要階段以及某些產品和候選產品的商業化過程中，我們嚴重依賴第三方，包括開發合作伙伴、承包商、合同研究機構以及第三方供應商、製造商和分銷商。我們未能維持這些關係，任何此類第三方未能履行與我們達成的協議規定的義務，或此類關係未能達到我們的預期，都可能對我們的業務、財務狀況和運營結果產生重大不利影響。 |
| ● |
如果我們不能獲得額外的資金或可接受的合作安排，我們可能無法完成我們的產品和候選產品的開發和商業化，也無法繼續運營。 |
| ● |
如果任何批准的產品的有效性低於預期，導致以前未確定的不良副作用，或未能獲得醫生、患者、第三方付款人、衞生當局和其他人的市場接受，則該產品的商業可行性可能會受到影響。 |
| ● |
不能保證我們或我們的合作伙伴對我們的產品或技術的商業化努力、方法和戰略是否會成功，我們未來的收入來源也是不確定的。 |
| ● |
我們預計將繼續擴大我們的開發和監管能力，並實施銷售、營銷和分銷能力，因此，我們可能會在管理增長方面遇到困難，這可能會擾亂我們的運營。 |
| ● |
我們面臨着激烈的競爭，如果我們不能有效地競爭，對我們產品的需求可能會減少。此外，其他人的開發可能會使我們的產品、候選產品或技術過時或缺乏競爭力。 |
| ● |
我們受到與我們的產品和候選產品相關的各種法律法規的約束，如果我們或我們的員工、顧問或合作伙伴不遵守這些法律法規，我們可能會面臨重大處罰，我們的聲譽可能會受到損害。此外，我們和我們的合作伙伴可能會受到新的立法、監管建議和醫療保健支付者倡議的影響，這些可能會增加我們的合規成本，並對我們或我們的合作伙伴營銷我們的產品、獲得合作伙伴和籌集資金的能力產生不利影響。 |
| ● |
如果我們不能充分保護或執行我們的知識產權或獲得他人專利的權利，這些權利的價值就會縮水。保護或強制執行我們的專利、我們合作伙伴的專利或我們的其他知識產權的法律程序可能既昂貴又耗時，而且不會成功。 |
| ● |
如果使用或誤用我們的產品或候選產品導致人身傷害或死亡，我們將面臨固有的責任風險，而我們的產品責任保險覆蓋範圍可能不足。 |
| ● |
我們面臨着與我們的政府資助項目相關的風險，並受到各種美國政府合同要求的約束，這些要求通常包含商業合同中通常找不到的一些非常條款，與不依賴美國政府合同的競爭對手相比，這些條款可能會給我們帶來劣勢和額外的風險。 |
| ● |
如果我們未能達到里程碑或支付年度最低付款或以其他方式違反我們在許可協議下的義務，我們的許可方可以終止我們與他們的協議並尋求額外的補救措施。 |
| ● |
我們的信貸協議包含的條件和限制限制了我們在利用該協議下的額外資金和經營業務方面的靈活性。如果發生預付款事件或違約事件(包括對吾等的重大不利變化)，吾等可能被要求提前支付或償還信貸協議項下的未償還債務，這可能會對吾等的業務產生重大不利影響。 |
| ● |
我們業務的國際擴張使我們面臨商業、監管、政治、運營、金融和經濟風險。例如，我們實際或認為不遵守歐洲政府法規以及與隱私、數據保護和信息安全相關的其他義務可能會損害我們的業務。此外，英國退出歐盟可能導致監管和法律複雜性增加，這可能會使我們在歐洲開展業務變得更加困難，並在確保我們的產品候選產品在歐洲獲得監管批准方面帶來額外的挑戰。 |
| ● |
如果我們的設施受損或長時間斷電，我們的業務將受到影響。 |
| ● |
我們的信息技術系統的嚴重中斷或網絡安全漏洞可能會對我們的業務造成不利影響。 |
| ● |
我們現有的主要股東持有相當數量的普通股，可能會影響重大的公司決策，這可能會與其他股東的利益發生衝突。 |
| ● |
我們的股票價格一直很不穩定，而且很可能會繼續波動，這可能會導致我們普通股的投資價值大幅下降。 |
| ● |
自然災害、流行病或大流行性疾病爆發、貿易戰、政治動盪或其他事件可能會擾亂我們的業務或運營，也可能擾亂我們現在或將來與之開展業務的發展夥伴、製造商、監管機構或第三方的業務或運營。 |
| ● |
我們會受到法律訴訟，這可能會損害我們的聲譽或導致其他損失或意想不到的時間和資源支出。 |
| ● |
如果我們不能留住現有的關鍵人員，或者不能吸引和留住更多的關鍵人員，我們的候選產品的開發、產品的商業化以及相關的業務擴張將被推遲或停止。 |
第一部分財務信息
項目1、會計報表、會計報表、財務報表
BioCryst製藥公司(BioCryst PharmPharmticals，Inc.)
綜合資產負債表
2021年6月30日和2020年12月31日
(單位為千，每股數據除外)
| 2021 | 2020 | |||||||
| (未經審計) | (注一) | |||||||
| 資產 | ||||||||
| 現金和現金等價物 | $ | $ | ||||||
| 受限現金 | ||||||||
| 投資 | ||||||||
| 貿易應收賬款 | ||||||||
| 盤存 | ||||||||
| 預付費用和其他流動資產 | ||||||||
| 流動資產總額 | ||||||||
| 財產和設備，淨值 | ||||||||
| 其他資產 | ||||||||
| 總資產 | $ | $ | ||||||
| 負債與股東權益 | ||||||||
| 應付帳款 | $ | $ | ||||||
| 應計費用 | ||||||||
| 應付利息 | ||||||||
| 遞延收入 | ||||||||
| 租賃融資義務 | ||||||||
| 無追索權應付票據 | ||||||||
| 流動負債總額 | ||||||||
| 租賃融資義務 | ||||||||
| 特許權使用費融資義務 | ||||||||
| 有擔保定期貸款 | ||||||||
| 股東權益： | ||||||||
| 優先股，$面值；授權股份-; 已發行和已發行股份 | ||||||||
| 普通股，$面值：授權股份-已發行及流通股-在2021年和2020年 | ||||||||
| 額外實收資本 | ||||||||
| 累計其他綜合收益 | ||||||||
| 累計赤字 | ( | ) | ( | ) | ||||
| 股東權益總額 | ( | ) | ( | ) | ||||
| 總負債和股東權益 | $ | $ | ||||||
請參閲合併財務報表附註。
BioCryst製藥公司(BioCryst PharmPharmticals，Inc.)
合併全面損失表
截至2021年和2020年6月30日的三個月和六個月
(單位為千，每股數據除外-未經審計)
| 三個月 |
六個月 |
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| 2021 |
2020 |
2021 |
2020 |
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| 收入 |
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| 產品銷售 |
$ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| 特許權使用費收入 |
( |
) | ||||||||||||||
| 里程碑式的收入 |
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| 協作和其他研究與開發 |
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| 總收入 |
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| 費用 |
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| 產品銷售成本 |
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| 研發 |
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| 銷售、一般和行政 |
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| 版税 |
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| 總運營費用 |
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| 運營虧損 |
( |
) |
( |
) |
( |
) |
( |
) |
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| 利息和其他收入 |
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| 利息支出 |
( |
) |
( |
) |
( |
) |
( |
) |
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| (損失)外幣收益 |
( |
) | ( |
) | ||||||||||||
| 淨損失 |
$ | ( |
) |
$ | ( |
) |
$ | ( |
) |
$ | ( |
) |
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| 外幣折算調整 |
( |
) |
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| 可供出售投資的未實現(虧損)收益 |
( |
) | ( |
) | ( |
) | ( |
) |
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| 綜合損失 |
$ | ( |
) |
$ | ( |
) |
$ | ( |
) |
$ | ( |
) |
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| 普通股基本和稀釋後淨虧損 |
$ | ( |
) |
$ | ( |
) |
$ | ( |
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$ | ( |
) |
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| 加權平均流通股 |
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請參閲合併財務報表附註。
BioCryst製藥公司(BioCryst PharmPharmticals，Inc.)
合併現金流量表
截至2021年和2020年6月30日的6個月
(以千計-未經審計)
| 2021 |
2020 |
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| 經營活動 |
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| 淨損失 |
$ | ( |
) |
$ | ( |
) |
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| 對淨虧損與經營活動中使用的現金淨額進行調整： |
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| 折舊及攤銷 |
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| 基於股票的薪酬費用 |
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| 特許權使用費融資義務的非現金利息支出 |
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| 有擔保定期貸款的非現金支付的實物利息 |
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| 債務發行成本攤銷 |
( |
) | ||||||
| 投資溢價/折價攤銷 |
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| 外幣衍生工具公允價值變動 |
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| 營業資產和負債變動情況： |
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| 應收賬款 |
( |
) | ||||||
| 庫存 |
( |
) |
( |
) |
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| 預付費用和其他資產 |
( |
) | ||||||
| 應付賬款和應計費用 |
( |
) |
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| 應付利息 |
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| 遞延收入 |
( |
) |
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| 用於經營活動的現金淨額 |
( |
) |
( |
) |
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| 投資活動 |
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| 購置財產和設備 |
( |
) |
( |
) |
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| 購買投資 |
( |
) |
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| 投資的銷售和到期日 |
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| 投資活動提供的淨現金 |
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| 融資活動 |
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| 出售普通股，淨額 |
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| 出售預融資權證 |
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| 根據股票補償計劃發行的普通股淨收益 |
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| 融資活動提供(用於)的現金淨額 |
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| 匯率對現金及現金等價物的影響 |
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| (減少)增加現金、現金等價物和限制性現金儲備。 |
( |
) | ||||||
| 期初現金、現金等價物和限制性現金 |
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| 期末現金、現金等價物和限制性現金 |
$ | $ | ||||||
請參閲合併財務報表附註。
BioCryst製藥公司(BioCryst PharmPharmticals，Inc.)
合併股東權益報表(虧損)
截至2021年和2020年6月30日的三個月和六個月
(以千為單位，每股金額除外-未經審計)
| 累計 | ||||||||||||||||||||
| 其他內容 | 其他 | 總計 | ||||||||||||||||||
| 普普通通 | 實繳 | 全面 | 累計 | 股東’ | ||||||||||||||||
| 庫存 | 資本 | (虧損)收入 | 赤字 | 權益(赤字) | ||||||||||||||||
| 2020年12月31日的餘額 | $ | $ | $ | $ | ( | ) | $ | ( | ) | |||||||||||
| 淨損失 | ( | ) | ( | ) | ||||||||||||||||
| 其他綜合收益 | ||||||||||||||||||||
| 員工購股計劃銷售，股票，淨額 | ||||||||||||||||||||
| 行使股票期權，股票，淨額 | ||||||||||||||||||||
| 基於股票的薪酬費用 | ||||||||||||||||||||
| 2021年3月31日的餘額 | $ | $ | $ | $ | ( | ) | $ | ( | ) | |||||||||||
| 淨損失 | ( | ) | ( | ) | ||||||||||||||||
| 其他綜合損失 | ( | ) | ( | ) | ||||||||||||||||
| 行使股票期權，股票，淨額 | ||||||||||||||||||||
| 基於股票的薪酬費用 | ||||||||||||||||||||
| 2021年6月30日的餘額 | $ | $ | $ | $ | ( | ) | $ | ( | ) | |||||||||||
| 累計 | ||||||||||||||||||||
| 其他內容 | 其他 | 總計 | ||||||||||||||||||
| 普普通通 | 實繳 | 全面 | 累計 | 股東’ | ||||||||||||||||
| 庫存 | 資本 | (虧損)收入 | 赤字 | 權益(赤字) | ||||||||||||||||
| 2019年12月31日的餘額 | $ | $ | $ | $ | ( | ) | $ | |||||||||||||
| 淨損失 | ( | ) | ( | ) | ||||||||||||||||
| 其他綜合損失 | ( | ) | ( | ) | ||||||||||||||||
| 員工購股計劃銷售，股票，淨額 | ||||||||||||||||||||
| 基於股票的薪酬費用 | ||||||||||||||||||||
| 2020年3月31日的餘額 | $ | $ | $ | $ | ( | ) | $ | |||||||||||||
| 淨損失 | ( | ) | ( | ) | ||||||||||||||||
| 其他綜合損失 | ( | ) | ( | ) | ||||||||||||||||
| 行使股票期權，股票，淨額 | ||||||||||||||||||||
| 發行普通股，股票，淨額 | ||||||||||||||||||||
| 發行預融資權證，認股權證 | ||||||||||||||||||||
| 基於股票的薪酬費用 | ||||||||||||||||||||
| 2020年6月30日的餘額 | $ | $ | $ | $ | ( | ) | $ | |||||||||||||
請參閲合併財務報表附註。
BioCryst製藥公司(BioCryst PharmPharmticals，Inc.)
合併財務報表附註
(單位為千，每股除外)
(未經審計)
注意事項1-重要的會計政策
“公司”(The Company)
BioCryst製藥公司(以下簡稱“公司”)是一家發現新型小分子藥物的商業期生物技術公司。該公司專注於罕見疾病的治療，在這些疾病中，存在着重大的未得到滿足的醫療需求，而一種酶在疾病的生物途徑中起着關鍵作用。本公司成立於1986並在特拉華州註冊成立1991,其總部位於北卡羅來納州的達勒姆。該公司整合了生物學、結晶學、藥物化學和計算機建模等學科，通過被稱為結構導向藥物設計的過程來發現和開發小分子藥物。自成立以來，該公司的運營出現了虧損和負現金流。
基於公司對收入、運營費用的預期，以及獲得額外$
陳述的基礎
合併財務報表包括本公司及其子公司的賬目。合併實體之間的所有公司間交易和餘額已從合併財務報表中註銷。
公司的合併財務報表是按照美國公認的中期財務報告會計原則(“美國公認會計原則”)和編制説明編制的10-Q和DO不包括美國公認會計準則要求的完整財務報表所需的所有信息和腳註。這些財務報表反映了管理層認為必須進行的所有調整，以便在所有重要方面公平地反映公司的綜合財務狀況、經營業績和現金流量。有幾個不是正常經常性調整以外的調整。
這些財務報表應與截至年度的財務報表一併閲讀。2020年12月31日及其附註包括在公司的2020表格的年報10-K.中期經營業績為不必須反映全年的經營業績。截至以下日期的資產負債表2020年12月31日已從公司最新年度報告Form中包含的經審計的綜合財務報表中派生10-K.
現金和現金等價物
公司一般認為現金等價物是指商業支票賬户、存單、貨幣市場賬户或債務工具投資中持有的所有現金，到期日為三在購買時不超過3個月。由於這些項目的短期性質，現金和現金等價物的賬面價值接近公允價值。
受限現金
受限現金截止日期2021年6月30日和2020年12月31日反映了$
投資
本公司根據其投資政策投資於高信用質量的投資項目，旨在將虧損的可能性降至最低。公司投資政策的目標是確保投資資金的安全和保存，並保持足夠的流動性以滿足現金流要求。公司將多餘的現金存放在高信用質量的金融機構、商業公司和政府機構，以限制其信用風險敞口。根據其政策，該公司能夠投資於可銷售的債務證券，可能包括美國政府和政府機構證券、貨幣市場和共同基金投資、市政和公司票據和債券、商業票據和資產或抵押貸款支持證券等。公司的投資政策要求其購買優質有價證券，個人最高期限為年，並要求投資組合的平均到期日為不是多過
該公司將其所有投資歸類為可供出售。投資的未實現損益在全面虧損中確認，除非未實現損失被視為非暫時性的，在這種情況下，未實現損失計入運營。本公司定期審查其投資，除非公允價值暫時低於成本，而且只要事件或情況變化表明一項資產的賬面價值低於成本，公司就會定期審查其投資。可能不是可以回收的。該公司認為，個別未實現虧損是暫時下降，主要是由於利率變化造成的。已實現損益在綜合全面損失表的利息和其他收入中反映，並採用特定確認方法確定，交易按結算日記錄。購買日後原始到期日的投資三個月，並且到期時間不超過
下表按類型彙總了公司投資的公允價值。本公司固定收益投資的估計公允價值分類為2在美國公認會計原則定義的公允價值層次結構中。這些估值是基於可觀察到的直接和間接投入，主要是類似的報價，但不相同的，活躍市場中的工具，或相同或類似工具在以下市場的報價不激活。這些公允價值是從利用Level的獨立定價服務中獲得的2投入。
| 2021年6月30日 | ||||||||||||||||||||
| 毛收入 | 毛收入 | |||||||||||||||||||
| 攤銷 | 累計 | 未實現 | 未實現 | 估計數 | ||||||||||||||||
| 成本 | 利息 | 收益 | 損失 | 公允價值 | ||||||||||||||||
| 美國政府及其機構的義務 | $ | $ | $ | $ | $ | |||||||||||||||
| 存單 | ||||||||||||||||||||
| 總投資 | $ | $ | $ | $ | $ | |||||||||||||||
| 2020年12月31日 | ||||||||||||||||||||
| 毛收入 | 毛收入 | |||||||||||||||||||
| 攤銷 | 累計 | 未實現 | 未實現 | 估計數 | ||||||||||||||||
| 成本 | 利息 | 收益 | 損失 | 公允價值 | ||||||||||||||||
| 美國政府及其機構的義務 | $ | $ | $ | $ | ( | ) | $ | |||||||||||||
| 存單 | ||||||||||||||||||||
| 總投資 | $ | $ | $ | $ | ( | ) | $ | |||||||||||||
該公司的投資在2021年6月30日和2020年12月31日有以下期限一一年或更短的時間。
應收貿易賬款
產品銷售
產品銷售的應收賬款被記錄為與OrLADEYO®和RAPIVAB®的銷售相關的應付給公司的金額。2021年6月30日和2020年12月31日，與OrLADEYO銷售相關的應收賬款為#美元。
協作
來自合作的應收款項被記錄為應付給公司的款項，涉及美國衞生與公眾服務部的可償還研究和開發成本、應收Shionogi、Green Cross Corporation(“Green Cross”)、Torii製藥有限公司(“Torii”)和MundiPharma International Holdings Limited(“MundiPharma”)的特許權使用費。對這些應收款進行評估，以根據歷史收款經驗或具體情況確定是否應在每個報告日期建立任何準備金或備抵。
在…2021年6月30日和2020年12月31日，該公司有以下應收賬款。
| 2021年6月30日 | ||||||||||||
| 已計費 | 未開票 | 總計 | ||||||||||
| 美國衞生與公眾服務部 | $ | $ | $ | |||||||||
| 來自合作伙伴的應收特許權使用費 | ||||||||||||
| 應收賬款總額 | $ | $ | $ | |||||||||
| 2020年12月31日 | ||||||||||||
| 已計費 | 未開票 | 總計 | ||||||||||
| 美國衞生與公眾服務部 | $ | $ | $ | |||||||||
| 來自合作伙伴的應收特許權使用費 | ||||||||||||
| 應收賬款總額 | $ | $ | $ | |||||||||
每月向美國衞生與公眾服務部提交與可報銷的研發成本相關的發票。公司還有權根據基礎合同中規定的費率按月報銷間接費用。該公司對其間接成本率的計算受到美國政府的審計。
庫存
在…2021年6月30日和2020年12月31日，該公司的庫存與OrLADEYO和帕拉米韋有關，這兩種藥物是為公司的合作伙伴生產的，如果是帕拉米韋，則是為美國政府生產的。本公司以成本或預計可變現淨值中較低者對其存貨進行估值。公司確定其庫存成本，其中包括與材料、勞動力、製造間接費用以及運輸和搬運成本有關的金額。第一-在，在，第一-Out(FIFO)基礎。原材料和在製品包括包裝和標籤之前的所有庫存成本，包括原材料、活性產品成分和藥品。成品包括包裝和貼有標籤的產品。
該公司的存貨有到期日。本公司定期評估其存貨的賬面價值，併為任何估計陳舊、短期或滯銷的存貨提供估值儲備。此外，本公司可能經歷其原材料和供應品的變質。該公司決定，除了量化估值準備金外，可能還需要估值準備金，這要求它利用重大判斷。
公司截至目前的庫存2021年6月30日和2020年12月31日包括以下內容：
| 2021年6月30日 | 2020年12月31日 | |||||||
| 原料 | $ | $ | ||||||
| 在製品 | ||||||||
| 成品 | ||||||||
| 總庫存 | $ | $ | ||||||
| 儲量 | ( | ) | ( | ) | ||||
| 總庫存，淨額 | $ | $ | ||||||
本公司在此之前發生的與生產庫存相關的費用作為研發費用，相信未來的經濟效益將會得到確認，這通常取決於收到監管部門的批准。經監管部門批准後，該公司將與生產庫存相關的後續成本資本化。
財產和設備
財產和設備按成本入賬。折舊是在資產的預計使用年限內使用直線法計算的。計算機設備在使用年限內折舊好幾年了。實驗室設備、辦公設備和軟件的折舊期限為好幾年了。傢俱和固定裝置在使用年限內折舊。好幾年了。租賃改進按其估計使用年限或預期租賃期(以較短者為準)攤銷。
根據美國公認會計原則，當事件或環境變化表明其財產和設備的賬面金額顯示該等資產的賬面價值時，本公司定期審查其財產和設備的減值情況可能不是可以回收的。可回收性的確定基於對資產使用及其最終處置所產生的未貼現未來現金流的估計。如果這樣的現金流是不預計足以收回資產的賬面價值，資產減記至其估計公允價值。待處置之物業及設備以賬面值或公允價值減去出售成本中較低者呈報。
專利和許可證
該公司為所有內部開發的工藝和產品尋求專利保護。所有與專利有關的成本在發生時均作為銷售費用、一般費用和行政費用支出，因為這些費用的可回收性不確定。
應計費用
本公司一般與以下公司訂立合約協議第三-在正常業務過程中提供研發、製造、分銷等服務的第三方供應商。其中一些合同是以里程碑為基礎的發票，服務是在較長的一段時間內完成的。無論開具發票的時間是什麼時候，當公司確定發生了一項義務時，公司都會記錄這些合同承諾項下的負債。這一過程包括審查未結合同和採購訂單，與適用的公司人員溝通，以確定代表其執行的服務，並估計執行的服務級別和服務產生的相關成本(當公司不但仍未開具發票或以其他方式通知實際成本。大多數服務提供商每月向公司開具欠款發票，以支付所提供服務的費用。該公司根據事實和情況在其財務報表中對截至每個資產負債表日期的應計費用進行估計。該公司定期與服務提供商確認其估計的準確性，並在必要時進行調整。估計應計費用的例子包括：
| ● | 支付給臨牀研究機構(“CRO”)與臨牀前和毒理學研究及臨牀試驗相關的費用； |
| ● | 支付給與臨牀試驗相關的研究地點的費用； |
| ● | 向合同製造商支付與生產本公司的原材料、藥品、藥品和候選產品有關的費用； |
| ● | 專業費用。 |
該公司根據與代表公司進行和管理臨牀試驗的多個研究機構和CRO簽訂的合同，對收到的服務和花費的努力的估計，來計算與臨牀試驗有關的費用。這些協議的財務條款可以協商，不同的合同會有所不同，可能導致支付流不均衡。其中一些合同下的付款取決於一些因素，如患者的成功登記和臨牀試驗里程碑的完成。在應計服務費時，本公司估計將提供服務的時間段和每段時間所花費的努力程度。如果實際執行服務的時間或努力程度與估計值不同，本公司將相應調整應計項目。自.起2021年6月30日和2020年12月31日，由於短期結算，應計費用的賬面價值接近其公允價值。
所得税
公司所得税會計採用負債法。根據此方法，遞延税項資產及負債乃根據財務報告與資產及負債的課税基準之間的差異釐定，並使用預期當差異逆轉時生效的已制定税率及法律予以計量。
累計其他綜合損失
累計其他全面虧損包括累計外幣換算調整和可供出售投資的未實現損益，並作為股東權益的單獨組成部分披露。可供出售投資的已實現損益金額從累計的其他全面虧損中重新分類，並在合併全面損失表中記為利息和其他收入。對於六截至的月份2021年6月30日已實現收益$
收入確認
根據會計準則編纂(“ASC”)主題606,該公司確認的收入描述了向客户轉讓承諾的商品或服務的金額，該金額反映了該實體預期有權獲得的對價，以換取這些商品或服務。為了實現這一核心原則，主題606包括五步驟模型，包括i)識別與客户的合同，ii)識別合同中的履約義務，iii)確定交易價格，iv)將交易價格分配給履約義務，以及v)在實體履行履約義務時確認收入。
在合同開始時，公司確定每份合同中承諾的貨物或服務，評估每一項承諾的貨物或服務是否不同，並確定哪些是履行義務。本公司確認在履行履約義務時分配給各自履約義務的交易價格金額為收入。
本公司於以下年度錄得以下收入：三和六截至的月份2021年6月30日和2020:
| 截至三個月 | 截至六個月 | |||||||||||||||
| 六月三十日， | 六月三十日， | |||||||||||||||
| 2021 | 2020 | 2021 | 2020 | |||||||||||||
| 產品銷售額，淨額： | ||||||||||||||||
| Orladeyo | $ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| 帕拉米韋 | ||||||||||||||||
| RAPIVAB | ||||||||||||||||
| 產品總銷售額(淨額) | ||||||||||||||||
| 特許權使用費收入 | ( | ) | ||||||||||||||
| 里程碑式的收入 | ||||||||||||||||
| 協作和其他研發收入： | ||||||||||||||||
| 美國衞生與公眾服務部 | ||||||||||||||||
| 鳥井藥業株式會社 | ||||||||||||||||
| 協作和其他研發收入總額 | ||||||||||||||||
| 總收入 | $ | $ | $ | $ | ||||||||||||
產品銷售，淨額
該公司產品銷售的主要來源是OrLADEYO的銷售，該公司於#年開始向客户發貨2020年12月，根據公司的採購合同，向公司的許可合作伙伴銷售帕拉米韋，向美國衞生與公眾服務部銷售RAPIVAB。當客户獲得對產品的控制權時，公司確認銷售收入，這通常發生在交付時。就OrLADEYO而言，該公司將因其客户提供的某些服務而向其客户支付的款項歸類為銷售、一般和行政費用，只要這些服務被確定為不同於其產品的銷售。
該公司通過美國的一家專業藥店直接向患者銷售OrLADEYO。OrLADEYO公司的銷售淨收入按淨銷售價(交易價)記錄，其中包括為(I)估計的政府回扣，如Medicaid和Medicare Part D報銷，以及估計的管理護理回扣，(Ii)估計的退款，(Iii)共付援助計劃的估計成本和(Iv)產品退貨而建立的可變對價的估計。這些準備金是基於相關銷售所賺取的或將被索賠的金額，並被歸類為應收賬款的減少或流動負債。在適當的情況下，這些估計考慮了一系列可能的結果，這些結果是對相關因素進行概率加權的，例如公司目前的合同和法律要求以及預測的客户購買和支付模式。總體而言，這些準備金反映了該公司根據適用合同條款對其有權獲得的對價金額的最佳估計。交易價格中包含的可變對價金額可能受限制，並僅計入淨銷售價格，只有在確認的累計收入金額可能出現重大逆轉的情況下才會包括在淨銷售價格中不發生在未來一段時間。最終收到的實際對價金額可能與公司的估計不同。如果未來的實際結果與預期不同，公司將調整這些估計，這將影響產品淨收入和在這些差異已知期間的收益。
政府和管理型醫療回扣。本公司與政府機構和管理護理組織簽訂合同，或集體第三-一方付款人，以便OrLADEYO有資格獲得此類付款人的購買，或部分或全部償還第三-政黨付款人。該公司估計它將提供給第三-一方付款人，並在確認收入時從總產值收入中扣除這些估計金額。這些準備金記錄在確認收入的同一時期，導致產品收入減少並建立流動負債。該公司估計它將提供給第三-基於(I)本公司與這些公司簽訂的合同的第三方付款人第三這些因素包括：(I)政府規定的適用於政府資助項目的折扣；(Iii)對估計付款人組合進行概率加權的一系列可能結果；(Iv)從公司專業藥店獲得的產品分銷信息。
按存儲容量使用計費。按存儲容量使用計費是某些簽約客户、藥房福利經理、保險公司、政府項目和團購組織直接從公司的專業藥房購買時出現的折扣。這些客户根據他們與本公司的專業藥房協商的合同購買本公司的產品。專科藥房反過來向公司收取專科藥房支付的價格與簽約客户談判支付的價格之間的差額，可能高於或低於專業藥房向本公司收購的價格。該公司根據收入確認時的估計，估算扣款並調整生產總值收入和應收賬款。
自付援助和患者援助計劃。有商業保險並符合某些資格要求的患者可能接受共同付款援助。根據該計劃的條款和從專業藥房收到的共付金援助使用報告，公司能夠估計在確認相關收入的同一時期記錄的共付金援助金額，從而導致產品收入的減少。該公司還提供一項患者援助計劃，在有限的時間內免費提供藥品，以便建立患者的保險範圍。根據專科藥房提供的患者援助計劃使用情況報告，公司記錄所提供產品的毛收入和免費藥品折扣的全額減收金額。
產品退貨。該公司確實是這樣做的。不向客户提供合同退貨權利，除非產品損壞或有缺陷。病人不接受專科藥房發運的藥品，反映為在最初記錄銷售期間的銷售發生逆轉。患者估計不可接受的準備金在相關收入確認期間被記錄為收入的減少，以及應收賬款的減少。不接受的估計是基於專業藥房提供的定量信息。
協作和其他研發安排和特許權使用費
該公司與多家公司簽訂了協作和許可協議第三締約方之間的合作，以及與某些政府實體之間的研發協議。該公司從這些合作和其他研發安排中獲得的主要收入來源是許可證、服務和特許權使用費收入。
來自許可費、特許權使用費、里程碑付款和研發費用的收入在收益過程完成時確認為收入，並且公司不是繼續履行履約義務或本公司已完成協議條款項下的履約義務。
涉及交付超過一履約義務的初步評估是關於公司授予的知識產權許可是否代表不同的履約義務。如果它們被確定為不同的，知識產權許可的價值將被預先確認，而研發服務費將被確認為履行了履行義務。對於基於所提供服務的履約義務，公司根據其為履行履約義務而付出的努力或產生的成本(與估計的總努力或成本相關)，使用輸入法來衡量進展情況。在每個報告期對可變對價進行評估，以確定是否不受未來重大逆轉的影響，因此應包括在合同開始時的交易價格中。如果合同包括固定或最低金額的研發支持，這也將包括在交易價格中。對合作的變化(如延長研究期限或增加現有協議涵蓋的目標或技術的數量)進行評估，以確定它們是代表修改還是應計入新合同。對於有多個履約義務的合同，根據每個履約義務的相對獨立銷售價格將收入分配給每個履約義務。獨立銷售價格是以公司單獨銷售產品或服務的可觀察價格為基礎的。如果獨立銷售價格是不如直接可見，則本公司採用經調整的市場評估方法或預期成本加保證金方法估計獨立售價，代表本公司認為市場願意為該產品或服務支付的金額。分析該安排以確定履行義務需要使用判斷，並且每個可能是提供服務的義務、使用資產的權利或許可，或其他履行義務。
在下列情況下，里程碑付款在達到指定里程碑時確認為許可收入：(I)里程碑的性質是實質性的，並且里程碑的實現是不很可能是在協議開始時；以及(Ii)本公司有權獲得付款。在滿足這些收入確認標準之前收到的任何里程碑付款都記錄為遞延收入。
與研發成本相關的直接自付費用收到的報銷在綜合全面損失表中記為收入，而不是費用的減少。根據該公司與美國衞生與公眾服務部(“BARDA/HHS”)內的生物醫學高級研究與開發局(“BARDA/HHS”)以及美國國家過敏和傳染病研究所(“NIAID/HHS”)簽訂的合同，收入被確認為可報銷的直接和間接成本。
根據該公司的某些許可協議，該公司根據其被許可人對所涵蓋產品的淨銷售額收取特許權使用費。特許權使用費在(I)隨後的銷售或使用發生，或(Ii)部分或全部基於銷售或基於使用的特許權使用費已經履行的履行義務時確認。
產品銷售成本
產品銷售成本包括生產和分配與相應期間產品收入相關的庫存的成本，包括運費。此外，產品裝運的運輸和搬運費用也記錄為已發生的費用。最後，產品銷售成本。可能還包括與超額或過時庫存調整費用相關的成本。
廣告
廣告和促銷費用在“銷售、一般和行政費用”中支出，因為發生了這些費用。與OrLADEYO相關的廣告費用為$
研發費用
公司的研發成本在發生時計入費用。研究和開發費用包括與公司候選產品組合開發相關的所有直接和間接開發成本。將用於未來研究和開發活動的商品或服務的預付款將延期並資本化。該金額在相關貨物交付或提供相關服務時確認為費用。研發費用除其他項目外，還包括人員成本，包括工資和福利、製造成本、CRO提供的臨牀、監管和毒理學服務、材料和用品，以及由各種行政和設施相關成本組成的間接費用分配。該公司的大部分生產、臨牀和臨牀前研究都是由第三-黨的CRO。CRO進行研究的費用由公司在合同規定的服務期內累計，如果需要，估計數將根據公司對實際提供的服務水平的持續審查進行調整。
此外，該公司還與以下公司簽訂了許可協議第三此外，我們還應與其他各方合作，如耶希瓦大學阿爾伯特·愛因斯坦醫學院(“AECOM”)、工業研究有限公司(“IRL”)和阿拉巴馬大學伯明翰分校(“UAB”)，這些機構需要支付與再許可協議或維護費相關的費用。公司支出再許可已發生的付款，除非它們與已遞延的收入相關，在這種情況下，費用將遞延並在相關的收入確認期間確認。本公司已發生的維護費支出。
遞延協作費用是指在收到各種商業合作伙伴的對價後支付給公司學術合作伙伴的子許可付款，以及支付給公司學術合作伙伴以修改現有許可協議的其他對價。這些遞延費用將不在未從本公司的商業合作伙伴收到該等付款或修改的情況下發生，並按確認的相關收入按比例支出。該公司認為，這種會計處理將費用與相關收入適當地匹配起來。
基於股票的薪酬
所有以股票為基礎的付款，包括授予股票期權獎勵和限制性股票單位獎勵，都根據其公允價值在公司的綜合全面損失表中確認。股票期權獎勵的公允價值是使用Black-Scholes期權定價模型估計的。限制性股票單位獎勵的公允價值以普通股授予日的收盤價為基礎。以股票為基礎的薪酬成本被確認為在獎勵的必要服務期內按直線計算的費用。此外，我們還擁有基於業績的優秀股票期權不是補償費用在“履行”被視為已發生之前予以確認。
利息支出和遞延融資成本
的利息支出三和六截至的月份2021年6月30日是$
利息支出與特許權使用費融資義務
特許權使用費融資義務有資格根據OrLADEYO淨銷售額的特許權使用費得到償還。利息支出按實際利率法在估計期間累計，相關負債將予以償付。這要求該公司估計在協議有效期內從產品銷售中產生的未來特許權使用費支付總額。本公司對特許權使用費融資義務的賬面價值計入利息，並使用推定的實際利率記錄利息支出。公司將在每個報告期重新評估預期的特許權使用費支付，並在預期基礎上通過調整實際利率來説明任何變化。在確定債務的預期償還期和發行成本的攤銷期限時使用的假設要求本公司作出可能影響負債賬面價值的估計，以及相關發行成本將在多長時間內攤銷。預計淨銷售額的大幅增加或減少可能會對負債餘額、利息支出和還款期限產生重大影響。
貨幣對衝協議
關於JPR Royalty Sub LLC發行的醫藥票據，該公司簽訂了一項貨幣對衝協議，以對衝與日元兑美元匯率變化相關的某些風險。貨幣對衝協議項下的最後一批期權於#年到期。2020年11月。貨幣對衝協議做到了不有資格進行對衝會計處理；因此，按市值計價的調整在公司的綜合全面損失表中得到確認。對於六截至的月份2020年6月30日，累計按市值計價調整導致虧損#美元。
每股淨虧損
每股淨虧損以期內已發行普通股的加權平均數為基礎。每股攤薄虧損相當於本文提出的所有時期的每股基本淨虧損，因為根據公司的員工購股計劃預計將發行的未行使股票期權、認股權證和普通股的普通股等值股票是反攤薄的。年度攤薄後每股收益的計算三截至的月份2021年6月30日和2020會嗎？不包括
預算的使用
按照美國公認會計原則編制財務報表要求管理層作出影響資產、負債、收入和費用報告金額以及或有資產和負債的相關披露的估計和假設。公司合併財務報表中最重要的估計涉及股票期權的估值、ORLADEYO特許權使用費融資以及淨營業虧損導致的遞延税項資產的估值津貼。這些估計是基於歷史經驗和各種其他被認為在這種情況下是合理的假設，這些假設的結果構成了對下列資產和負債的賬面價值做出判斷的基礎不從其他來源很容易就能看出來。實際結果可能與這些估計不同。
重要客户和其他風險
重要客户
該公司的收入和現金流的主要來源是將OrLADEYO出售給一家專業藥店，償還Galidesivir(前稱Galidesivir)BCX4430)根據與BARDA/HHS和NIAID/HHS簽訂的成本加固定費用合同賺取的開發費用，以及根據我們與美國衞生與公眾服務部負責準備和反應事務的助理部長簽訂的採購合同銷售RAPIVAB(帕拉米韋注射液)。
OrLADEYO通過與美國一家專業藥店的安排進行分銷。該專業藥店隨後向其客户(藥房福利經理、保險公司、政府項目和團購組織)銷售OrLADEYO，並向患者分發產品。專業藥店不能或不願意繼續這些分銷活動可能會對公司的業務、經營結果和財務狀況產生不利影響。
該公司依靠BARDA/HHS和NIAID/HHS來償還其伽利西韋計劃和向HHS出售RAPIVAB的所有開發費用。因此，這些費用的報銷佔公司合作和其他研發收入的很大一部分。此外，HHS是RABIVAB的主要客户。NIAID/HHS和BARDA/HHS Galidesivir合同的完成或終止，或HHS減少或停止購買RAPIVAB，都可能對公司的業務、經營業績和財務狀況產生不利影響。
此外，該公司的藥物開發活動由有限的第三-派對供應商。如果這些供應商中的任何一家無法履行其服務，這可能會嚴重影響該公司完成其藥物開發活動的能力。
第三方製造和分銷集中化帶來的風險
該公司依靠單一來源的製造商生產活性藥物成分和正在開發的候選產品的成品，依靠單一來源的分銷商分銷經批准的藥品。任何產品生產或分銷的延誤都可能對公司候選產品的商業收入和未來採購儲備產生不利影響。
信用風險
現金等價物和投資是可能使公司承受集中風險的金融工具，其程度記錄在綜合資產負債表上。該公司將多餘的現金存入美國的主要金融機構。餘額可能超過為該等存款提供的保險金額。該公司相信，它已經為投資其相對於多樣化和到期日的多餘現金制定了指導方針，以保持安全性和流動性。為儘量減少因利率不利變動而帶來的風險，本公司維持投資組合，平均到期日約為
該公司銷售OrLADEYO的應收賬款主要來自一客户，導致信用風險集中。只有當專業藥店收到產品訂單時，才會將OrLADEYO從公司銷售給專業藥店。從專業藥店收到產品訂單後，才會從專業藥店向專業藥店銷售OrLADEYO產品一其客户包括藥房福利經理、保險公司、政府項目和團購組織。
該公司來自合作的大部分應收賬款都是美國政府的應收賬款，美國政府對此有不是承擔信用風險。
最近採用的會計公告
在……裏面2019年12月FASB發佈了ASU不是的。 2019-12(ASC主題740), 簡化所得税的核算。ASU2019-12通過取消一般原則的某些例外並澄清現有指導方針，簡化所得税的會計核算。本標準適用於會計年度和這些年度內的過渡期，從以下日期開始2020年12月15日。這一標準的採用確實起到了很大的作用。不對公司的財務狀況、經營業績或現金流有實質性影響。
本公司審閲了截至以下日期發佈的其他新會計聲明2021年6月30日並且確實不相信這些聲明要麼適用於公司，要麼將對公司的財務狀況或經營業績產生實質性影響。
注意事項2三年版税貨幣化
RAPIACTA特許權使用費貨幣化
概述
在……上面2011年3月9日，該公司完成了$
作為交易的一部分，公司簽訂了一份買賣協議，日期為2011年3月9日根據與特許權使用費附屬公司訂立的協議，本公司向特許權使用費附屬公司轉讓(其中包括)(I)其根據Shionogi協議向Shionogi收取若干特許權使用費及里程碑付款的權利，及(Ii)根據本公司就該交易而實施的日元/美元外幣對衝安排(下文進一步描述，“貨幣對衝協議”)收取付款的權利。特許權使用費由Shionogi用日元支付，任何里程碑式的付款都將用美元支付。該公司與Shionogi的合作是不受這筆交易的影響。
無追索權應付票據
在……上面2011年3月9日，特許權使用費子公司完成了對機構投資者的私募，配售金額為#美元。
特許權使用費附屬公司就醫藥票據支付本金及利息的責任純屬特許權使用費附屬公司的責任，除本公司質押其於特許使用費附屬公司的股權以支持醫藥票據外，並無追索權予任何其他人士(包括本公司)。“公司”(The Company)可能,但現在是不有義務向一個資本賬户繳納資本，該資本賬户可能用於贖回，或最高可達一在此情況下，支付醫藥票據上的任何利息差額。
在……裏面2014年9月，特許權使用費Sub無法支付到期的應計利息義務2013年9月3日。根據本契約的條款，特許權使用費Sub無法全額支付#年應付的利息2013年9月在藥票的下一個付款日期，即2014年9月1日，構成違約事件。因此，醫藥票據及相關應計利息已分類為2014年12月31日資產負債表及以後的資產負債表。醫藥票據的最終法定到期日為2020年12月1日，屆時，醫藥票據的未償還本金連同應計及未付利息已悉數到期。自.起2021年6月30日醫藥票據仍未償還及違約，本公司將繼續記錄所欠負債及應計利息，直至本公司決定不是不再是財務義務人，預計在2021.由於醫藥債券的違約事件持續發生，醫藥債券的持有人可能止贖作為醫藥票據抵押的抵押品及特許權使用費附屬公司的股權，並就醫藥票據行使根據契約可供彼等採取的其他補救措施。在這種情況下，本公司可能不實現將來的特許權使用費付款的好處，否則可能會在償還醫藥票據後產生收益，否則可能會受到不利影響。由於醫藥票據的無追索權性質，一旦發生任何潛在的止贖，對本公司的主要影響將是失去Shionogi未來支付的特許權使用費以及與註銷醫藥票據相關的法律費用。由於醫藥票據是版税附屬公司的義務，對公司沒有追索權，因此醫藥票據的違約事件如下不預計將對公司未來的經營業績或現金流產生重大影響。自.起2021年6月30日該批醫藥債券的未償還本金為$。
義齒可以不包含任何金融契約。本契約包括版税附屬的慣例陳述和擔保、版税附屬的肯定和否定契約、違約事件和相關補救措施、關於受託人職責、受託人的賠償以及此類結構性融資中使用的契約的其他典型事項的規定。
自.起2021年6月30日估計醫藥票據的合計公允價值約為
外幣對衝
在特許權使用費子公司發行醫藥票據方面，該公司簽訂了一項貨幣對衝協議，以對衝與日元兑美元匯率變化相關的某些風險。根據貨幣對衝協議，該公司有權以#%的匯率買入美元和賣出日元。
ORLADEYO版税貨幣化
在……上面2020年12月7日，公司與RPI2019中間融資信託基金(“RPI”)訂立買賣協議(“特許權使用費購買協議”)，根據該協議，本公司向RPI出售收取本公司若干特許權使用費的權利，收購價為#美元。
根據特許權使用費購買協議，RPI還有權從ORLADEYO分許可收入或主要地區(“其他市場”)以外的被許可人的淨銷售額中獲得相當於以下數額的分級收入份額：(I)
公司將被要求在每個日曆季度支付欠RPI的特許權使用費第一OrLADEYO在任何國家的商業銷售。
根據特許權使用費購買協議，本公司已同意具體的肯定和否定公約，包括關於本公司定期向RPI報告信息的公約。第三-各方對根據特許權使用費購買協議支付的特許權使用費進行審計，並限制公司或其任何子公司產生債務的能力，但某些特許權使用費銷售除外，且根據公司與Ahyrium Opportunities III共同投資的信貸協議條款允許發生的債務1LP。請參閲備註3有關信貸協議的進一步詳情，請參閲。本公司或其任何附屬公司產生債務能力的限制於特許權使用費購買協議的若干指定里程碑完成後取消。
現金對價為$
注意事項3-信貸協議
在……上面2020年12月7日，該公司簽訂了一項$
信貸協議還規定二額外定期貸款，由公司選擇，本金金額分別為#美元
信貸協議規定在到期日之前每季度只支付利息，未償還定期貸款的未償還本金在到期日到期和應付。第一 八以下是完整的財政季度2020年12月7日，本公司可選擇以實物形式支付適用利息(“PIK利息支付”)，方法是將適用利息期間累計的全部利息與該期間最後一天未償還的原始本金金額資本化。定期貸款的利息將等於三-一個月倫敦銀行同業拆借利率，利率為不是少於
除某些例外情況外，公司必須用某些資產出售、某些ORLADEYO外發許可或特許權使用費貨幣化交易(不包括特許權使用費出售)、非常收據、債務發行，或在公司控制權變更和特定其他事件的收益強制預付定期貸款，但某些例外情況除外。“公司”(The Company)可能自願預付全部或部分款項。提前還款須支付的保費相當於：(I)就任何自願提前還款和某些強制性提前還款而言，這些提前還款是在以下日期或之前支付的第二適用的定期貸款借入日的週年日，如有的話，(A)1)
信貸協議還包括這類融資慣用的陳述和擔保、肯定和否定契約，以及慣常的違約事件。？若干慣常負面契諾限制本公司及其若干附屬公司(其中包括)授予留置權、進行投資、招致額外債務、從事合併、收購及類似交易、處置資產、許可若干財產、派發股息、作出若干限制性付款、改變本公司業務性質、與聯屬公司及內部人士進行交易、預付其他債務或從事出售及回租交易，但若干例外情況除外。*此外，自每個財季的最後一天(“測試日期”)開始，第一測試日期在C期貸款提取後立即發生，如果適用，公司可能不允許OrLADEYO在美國銷售的綜合淨收入四-在該測試日期結束的財政季度期間少於信用協議中規定的指定金額(統稱為“收入測試”)。*如果公司在任何測試日期未能滿足收入測試，它將有一-有權全額償還當時未償還的C期貸款的全部金額，連同其所有應計和未付利息，加上當時根據信貸協議應支付的預付款保費、退場費和任何其他費用或金額。此外，信貸協議包含最低流動資金契約，要求公司在任何時候(如適用)保持至少$
如果未能遵守信貸協議中的契諾，信貸協議下的貸款人可能會宣佈未償還本金以及應計利息和費用立即到期並支付。
除某些例外情況外，本公司在信貸協議項下的責任以本公司幾乎所有資產的擔保權益作抵押。
信貸協議規定在到期日之前每季度只支付利息，未償還定期貸款的未償還本金將於#年到期日到期應付。2025年12月7日這筆定期貸款的應計利息為%.本公司已選出第一和第二每季度付息一次2021是PIK利息支付。對於六截至的月份2021年6月30日支付的PIK利息總額為$
信貸協議包含二如果被認為是可能的，將創建對嵌入特徵的識別的條款；但是，目前，公司確實是這樣做的不我相信任何一項規定都是可能的。
注意事項4-高級信貸安排
在……上面2019年2月5日該公司簽訂了一項$
第二次修訂和重新調整的高級信貸安排的利率為倫敦銀行同業拆借利率(LIBOR)(即不少於
對於六截至的月份2020年6月30日，公司確認了$
注意事項5-租賃義務和其他或有事項
本公司根據經營租賃租賃若干資產，主要包括房地產租賃、實驗室設備租賃和辦公設備租賃。2021年6月30日。本公司根據ASU對其租約進行會計處理2016-02: 租賃(主題842)。本ASU要求承租人在其資產負債表上確認大多數經營性租賃的使用權資產和租賃負債。某些運營租約提供續訂選項，不同的租約可能會有所不同。公司綜合資產負債表上的使用權資產和租賃負債代表租賃期內的付款，其中包括我們可能行使的某些房地產租約的續簽選擇權。作為公司對租賃期評估的一部分，公司選擇了事後實際的權宜之計，允許公司在確定延長租賃選擇權的可能性時使用當前的知識和預期。本公司租約的續期選擇範圍為
本公司擁有不作出與其經營租賃有關的任何剩餘價值擔保；因此，本公司不是在其合併資產負債表上記錄的相應負債。
經營租賃項下的租賃總費用為#美元。
截至經營租賃項下資產的未來租賃付款2021年6月30日具體如下：
| 租賃負債剩餘期限 截至十二月三十一日止的年度： |
經營租約 |
|||
| 2021 |
$ | |||
| 2022 |
||||
| 2023 |
||||
| 2024 |
||||
| 2025 |
||||
| 此後 |
||||
| 租賃付款總額 |
||||
| 扣除的利息 |
( |
) | ||
| 總計 |
$ | |||
本公司截至2021年6月30日和2020年12月31日是$
注意事項6-股東權益
普通股銷售
在……上面2020年4月24日，本公司以表格S提交貨架登記説明書-3與美國證券交易委員會合作。此貨架登記聲明於#年1月1日生效2020年5月14日並允許該公司出售最多$500,000有價證券，包括普通股、優先股、存托股份、購買合同、認股權證、債務證券和單位，其價格和條款將在出售時確定。
在……上面2020年6月1日，公司發行了
在……上面2021年3月1日本公司以表格S提交自動貨架登記聲明-3與美國證券交易委員會合作。這份貨架登記聲明在提交後自動生效，並允許公司按出售時確定的價格和條款不時出售數量不定的證券，包括普通股、優先股、存托股份、購買合同、認股權證、債務證券和單位。
注意事項7-基於股票的薪酬
自.起2021年6月30日該公司擁有三以股票為基礎的員工薪酬計劃：修訂後的股票激勵計劃(“激勵計劃”)、修訂後的激勵股權激勵計劃(“激勵計劃”)和修訂後的員工股票購買計劃(“ESPP”)。該激勵計劃已修改，並在2021年4月並經本公司股東於2021年5月25日。該激勵計劃於#年#月#日由董事會通過。2019年4月24日並由董事會於#年修訂和重述2020年2月，2020年7月，和2021年7月。ESPP在#年進行了修訂和重述2021年4月並經本公司股東於2021年5月25日。
基於股票的薪酬支出為$
大約有一美元
股票激勵計劃
公司根據激勵計劃向其員工、董事和顧問授予股票期權獎勵和限制性股票單位獎勵。根據獎勵計劃，股票期權獎勵的行使價格等於公司股票在授予之日的市場價格。授予員工的股票期權獎勵和限制性股票單位通常授予
在……裏面2013年8月，2014年12月和2019年12月公司發行了
授予公司非僱員董事的股票期權獎勵一般一年。所有股票期權獎勵的合同條款均為
獎勵計劃下的相關活動如下：
| 加權 | ||||||||||||
| 平均值 | ||||||||||||
| 獎項 | 選項 | 鍛鍊 | ||||||||||
| 可用 | 傑出的 | 價格 | ||||||||||
| 餘額2020年12月31日 | $ | |||||||||||
| 圖則修訂 | - | - | ||||||||||
| 授予限制性股票單位獎勵 | ( | ) | - | - | ||||||||
| 授予股票期權獎勵 | ( | ) | ||||||||||
| 行使股票期權獎勵 | - | ( | ) | |||||||||
| 股票期權獎勵取消 | ( | ) | ||||||||||
| 餘額2021年6月30日 | $ | |||||||||||
對於根據激勵計劃授予的股票期權獎勵，第一 六幾個月來2021和2020,公允價值是在授予之日使用Black-Scholes期權定價模型和下表所述假設估計的。於年內授予之獎勵之加權平均授出日期每股公允價值第一 六幾個月來2021和2020是$
激勵股權激勵計劃
公司有能力向新聘用的員工授予股票期權獎勵，作為每位進入公司工作的員工的激勵材料。授予新僱用員工的股票期權授予的行權價格等於授予之日公司股票的市場價格，通常授予
誘導計劃下的相關活動如下：
| 加權 | ||||||||||||
| 平均值 | ||||||||||||
| 獎項 | 選項 | 鍛鍊 | ||||||||||
| 可用 | 傑出的 | 價格 | ||||||||||
| 餘額2020年12月31日 | $ | |||||||||||
| 授予股票期權獎勵 | ( | ) | ||||||||||
| 行使股票期權獎勵 | — | ( | ) | |||||||||
| 股票期權獎勵取消 | ( | ) | ||||||||||
| 餘額2021年6月30日 | $ | |||||||||||
根據獎勵計劃於以下期間授予的股票期權獎勵第一 六幾個月來2021和2020,公允價值是在授予之日使用Black-Scholes期權定價模型和下表所述假設估計的。於年內授予之獎勵之加權平均授出日期每股公允價值第一 六幾個月來2021和2020是$
下表彙總了公司用來評估在年內根據激勵計劃和激勵計劃授予的股票期權獎勵的主要假設。第一 六幾個月來2021和2020,分別為。預期壽命是基於所有未償還股票期權獎勵將在完全歸屬時行使的假設和所有未償還股票期權獎勵將在當前日期中點(如果已歸屬)或完全歸屬時(如果)行使的假設的平均值。不尚未授予)和完整的合同期限。預期波動率代表該公司公開交易普通股的歷史波動率。公司已經假定
授予的股票期權獎勵的加權平均假設
計劃下的僱員和董事
|
| 2021 | 2020 | ||||||
| 預期壽命(以年為單位) | ||||||||
| 預期波動率 | % | % | ||||||
| 預期股息收益率 | % | % | ||||||
| 無風險利率 | % | % | ||||||
員工購股計劃(“ESPP”)
本公司共預留了
注意事項8-合作和其他研發合同
美國國家過敏和傳染病研究所(“NIAID/HHS”)。在……裏面2013年9月，NIAID/HHS與該公司簽訂了開發伽利西韋的合同，用於治療馬爾堡病毒病和隨後的黃熱病和埃博拉病毒病。自.起2021年6月30日修改後的本合同的所有選項均已授予，修改後的合同總價值為$
生物醫學高級研究與發展局(“BARDA/HHS”)。在……裏面2015年3月，BARDA/HHS授予該公司一份合同，繼續開發伽利西韋作為治療RNA病原體(包括絲狀病毒)引起的疾病的潛在藥物。本BARDA/HHS合同包括一份基礎合同，合同金額為#美元。
與NIAID/HHS和BARDA/HHS的合同是成本加固定費用合同。也就是説，該公司有權獲得根據合同條款發生的所有費用的補償，這些費用與開發伽利西韋有關，外加固定費用或利潤。BARDA/HHS和NIAID/HHS將定期評估進展情況，合同的續簽取決於公司的表現、交付成果的及時性和質量以及其他因素。根據某些合同條款，政府有權終止這些合同。政府可以隨時終止這些合同，無論是違約還是無故終止。
美國衞生與公眾服務部(USD.N：行情)“HHS”)。在……裏面2018年9月衞生和公眾服務部判給該公司一美元
東井藥業(Torii Pharmtics Co.T.N：行情)“鳥井”)。在……上面2019年11月5日該公司與鳥井簽訂了商業化和許可協議(“鳥井協議”)，授予鳥井獨家商業化OrLADEYO在日本預防遺傳性血管性水腫(“HAE”)的權利。
根據“鳥井協議”，該公司收到了一筆不可退還的預付款#美元。
此外，根據“鳥井協議”，該公司有權收取分級特許權使用費，金額由
該公司確定了與(I)開發OrLADEYO並將其商業化的許可證、(Ii)監管批准支持和(Iii)報銷定價批准支持相關的履約義務。每項義務都被確定為有別於其他履約義務。該公司分配了$22,000使用評估方法預先考慮確定的履約義務，以確定ASC主題下的獨立銷售價格606.具體地説，在確定與許可證相關的價值時，使用了利用風險調整貼現現金流預測的估值方法，並對其他履約義務使用了預期成本加保證金方法。對於六截至的月份2020年6月30日，$
Seqirus UK Limited(“南”). 在……上面2015年6月16日，本公司與根據英國法律成立的有限公司和根據澳大利亞法律成立的CSL有限公司的子公司Sul， (A)訂立許可協議(“SUL協議”)，授予SUL及其附屬公司在全球範圍內開發、製造和商業化治療流感的RAPIVAB(帕拉米韋注射液)的權利，但在以色列、日本、韓國和臺灣(被許可的地區共同構成“領土”)進行此類活動的權利除外。根據南方協議的條款，該公司收到一筆預付款#美元。
在……上面2020年3月4日，國際商會國際仲裁庭(“國際商會仲裁庭”)就本公司與蘇爾之間關於“蘇爾協議”的仲裁事項作出了部分仲裁裁決(“部分仲裁裁決”)。在部分仲裁裁決中，國際刑事法院裁定，在任期內，根據適用於美國的“南方協議”的勤奮努力(定義見“南方協議”)，蘇爾嚴重違反並放棄了其對公司的核心責任。國際商會法庭做出了有利於公司終止“南方協議”並恢復帕拉米韋所有權利的宣告性判決。雙方就產品的過渡流程達成一致，產品在美國和澳大利亞的商業化完全過渡於2020年8月1日和2020年11月1日，分別為。國際刑事法院還判給該公司律師費和為獲得宣告性判決而發生的開支，以及該公司在仲裁中產生的費用。最後，國際商會法庭認定，Sul違反了“Sul協議”，未能在#年內支付應付給公司的里程碑式付款。30帕拉米韋在歐盟批准成人使用的天數，並授予該公司$
Shionogi&Co.，Ltd.(“柴諾基”). 在……裏面2007年2月，該公司與Shionogi簽訂了獨家許可協議，在日本開發和商業化帕拉米韋，用於治療季節性和潛在的 危及生命的人類流感。根據協議條款，Shionogi獲得了在日本使用帕拉米韋注射製劑的權利。該公司根據UAB的許可開發帕拉米韋，並將在公司未來從Shionogi收到的任何里程碑式付款和/或特許權使用費時向UAB支付再許可付款。在……裏面2008年10月本公司和Shionogi修訂了許可協議，將協議覆蓋的地區擴大到包括臺灣。Shionogi已經在日本和臺灣以RAPIACTA的商業名稱推出了帕拉米韋。
在……裏面2017年12月，本公司代表特許權使用費子公司對Shionogi提起仲裁程序，以解決根據Shionogi協議與Shionogi就實現銷售里程碑和不斷增加的特許權使用費而產生的糾紛。仲裁程序已經結束，決定不是銷售里程碑已經實現，特許權使用費將保持不變。根據與醫藥票據有關的契約及服務協議的條款，與仲裁程序有關的費用可從特許權使用費附屬公司的資產中收回。
綠十字公司(“綠色十字”). 在……裏面2006年6月，該公司與綠十字公司簽訂了一項協議，在韓國開發和商業化帕拉米韋。根據協議條款，綠十字將被 負責在韓國的所有開發、管理和商業化成本。公司收到了一份一-時間許可費$
MundiPharma International Holdings Limited(“蒙迪製藥公司”). 在……裏面2006年2月，該公司與MundiPharma簽訂了獨家的、承擔特許權使用費的權利和許可協議，用於開發和 孟德辛，一種嘌呤核苷磷酸化酶(“PNP”)抑制劑，用於腫瘤學的商業化。該協議經修訂和重述後，規定了未來事件付款總額為#美元的可能性。
耶希瓦大學阿爾伯特·愛因斯坦醫學院與工業研究有限公司(“AECOM”和“IRL，”)。在……裏面2000年6月，該公司從AECOM和IRL獲得了一系列有效的PNP抑制劑的許可， (統稱為“許可人”)。這次合作的主要候選產品是福羅地辛。該公司已經獲得了開發和最終分銷這種或任何其他候選產品的全球獨家權利，這些候選產品可能是通過研究這些抑制劑而產生的。本公司有權擴大協議範圍，將許可人的調查人員或員工在該領域內的其他發明包括在內。根據這份經修訂和重申的協議，該公司同意使用商業上合理的努力來開發這些藥物，併為每種許可產品支付某些里程碑式的付款(總計從$
阿拉巴馬大學伯明翰分校(“UAB”). 該公司目前與UAB就流感神經氨酸酶和補體抑制劑達成協議。根據這些協議的條款，UAB履行了具體的 為公司進行研究，以換取研究費用和許可費。UAB已授予公司某些權利，以獲得由UAB開發的研究或由UAB與公司聯合開發的研究成果在這些領域的任何發現。該公司已同意在銷售任何由此產生的產品時支付個位數的版税，並分享從其他公司收到的未來付款第三-黨的夥伴。該公司已根據UAB協議完成研究。這些二每個協議都有一個首字母
項目二、財務總監管理層對財務狀況和經營成果的討論與分析
以下管理’S的討論和分析(“MD&A”)旨在幫助讀者瞭解我們的經營結果和財務狀況。MD&A是對我們未經審計的綜合財務報表以及本報告所包括的財務報表和其他披露的附註(包括“有關前瞻性陳述的注意事項”在本報告的開頭，“風險因素”(見本報告第二部分第1A項)。
概述
我們是一家商業階段的生物技術公司，發現新的小分子藥物。我們專注於對罕見疾病的口服治療，在這些疾病中，存在着重大的未得到滿足的醫療需求，而一種酶在疾病的生物途徑中起着關鍵作用。我們整合了生物學、結晶學、藥物化學和計算機建模等學科，通過被稱為結構導向藥物設計的過程來發現和開發小分子藥物。除了這些發現和開發努力外，我們的業務戰略還包括這些藥物在獲得監管部門批准後在美國和某些其他地區的高效商業化。我們相信，通過專注於罕見疾病市場，我們可以更有效地控制批准後商業化的成本，並將我們的財政資源進行戰略配置。
產品和候選產品
Orladeyo®(Berotralstat)。OrLADEYO是我們發現和開發的一種每日一次的口服療法，用於預防遺傳性血管性水腫(“HAE”)的發作。OrLADEYO已在美國、歐盟、日本和英國獲得批准，用於預防12歲及以上成人和兒科患者的HAE攻擊。
BCX9930。BCX9930是一種新型的、口服的、有效的、選擇性的D因子小分子抑制劑，目前正處於臨牀開發中，用於治療補體介導的疾病。基於迄今在陣發性睡眠性血紅蛋白尿症(“PNH”)患者中產生的安全性和概念驗證數據，該計劃已推進到PNH的關鍵研究。我們正在與血液學和腎臟學的主要意見領袖密切合作，以制定跨越廣泛適應症的發展戰略。我們的目標是開發BCX9930作為補體介導疾病的口服單一療法。
伽利德西韋。伽利西韋是一種廣譜抗病毒藥物，是一種腺苷核苷類似物，可以阻斷病毒RNA聚合酶。用於治療馬爾堡病毒病的藥物已進入後期開發階段。健康受試者靜脈和肌肉給藥途徑的1期臨牀安全性和藥代動力學試驗已經完成。我們正在與美國政府機構和其他機構合作開發伽利西韋。
Galiidesivir計劃得到了來自美國衞生與公眾服務部(“NIAID/HHS”)內的國家過敏和傳染病研究所(“NIAID/HHS”)和HHS內的生物醫學高級研究與發展局(“BARDA/HHS”)的聯邦資金的大力資助。
BCX9250。我們激活素受體樣激酶-2(“ALK2”)抑制劑計劃的目標是發現和開發口服激酶抑制劑候選藥物，能夠減緩或防止軟組織中進行性骨形成，也稱為異位骨化(“HO”)，它影響進行性纖維發育不良骨化症(“FOP”)患者。在健康志願者的一期臨牀試驗中，BCX9250在所研究的所有劑量下都是安全和耐受性良好的，線性和劑量比例暴露支持每天一次劑量。
RAPIVAB®/RAPIACTA/PERAMIFLU(帕拉米韋注射液)。RAPIVAB(帕拉米韋注射液)在美國被批准用於治療6個月以上患者的急性無併發症流感。帕拉米韋注射劑也在加拿大(RAPIVAB)、澳大利亞(RAPIVAB)、日本(RAPIACTA)、臺灣(RAPIACTA)和韓國(PERAMIFLU)獲得批准。
收入和支出
我們的收入很難預測，而且取決於幾個因素，包括本報告第二部分第1A項“風險因素”部分討論的因素。例如，我們的收入在一定程度上取決於對我們的產品和候選產品的監管批准決定、我們和我們的合作伙伴商業化努力的有效性、我們的產品(特別是OrLADEYO)的市場接受度、我們和我們的合作伙伴專門用於我們產品的資源、與政府機構就開發和採購合同授予的持續討論，以及為我們的候選產品簽訂或修改許可協議的情況。此外，與我們的協作開發活動相關的收入取決於我們或我們的協作合作伙伴在實現發展里程碑方面取得的進展和取得的成就。
我們的運營費用也很難預測，並取決於幾個因素，包括商業化費用、研發費用(以及這些費用根據政府合同是否可以報銷)、藥品生產和臨牀研究活動、我們開發計劃的持續要求、資金的可用性和監管機構的指導(這些都很難預測)，以及本報告第二部分第1A項的“風險因素”部分討論的因素。管理層也許能夠控制研發和銷售、一般和行政費用的時間和水平，但由於合同承諾的活動和/或付款，無論我們採取什麼行動，這些支出中的許多都將發生。
由於這些因素，我們認為不同時期的比較不一定有意義，你不應該依賴它們作為未來表現的指標。由於上述所有因素，我們的經營業績有可能低於市場分析師和投資者的預期。在這種情況下，我們普通股的現行市場價格可能會受到重大不利影響。
關鍵會計政策和估算
隨附的對我們財務狀況和經營結果的討論和分析是以我們的綜合財務報表和相關披露為基礎的，這些報表和相關披露是根據美國公認的會計原則(“美國公認會計原則”)編制的。在編制這些合併財務報表時，我們需要做出影響資產、負債、收入、費用以及或有資產和負債的相關披露的報告金額的估計和判斷。隨着情況的變化，我們定期評估我們的估計、判斷和這些估計所依據的政策，並定期與我們的審計委員會成員和我們的獨立註冊會計師事務所討論財務事件、政策和問題。特別是，我們經常評估我們關於收入確認、管理、庫存和製造、税收、股票薪酬、研發、諮詢和其他費用以及任何相關負債的估計和政策。我們的估計是基於歷史經驗和各種其他被認為在這種情況下是合理的假設。我們的估計結果構成了判斷資產和負債賬面價值的基礎，這些資產和負債的賬面價值從其他來源看起來並不容易顯現。請參閲本“管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析”結尾處的“關鍵會計政策”，瞭解我們認為對幫助您充分理解和評估我們報告的財務結果以及影響我們在編制財務報表時使用的更重要判斷和估計的最關鍵會計政策。
近期企業亮點
新冠肺炎
正在進行的新冠肺炎大流行嚴重影響了全球經濟活動，並導致金融市場大幅波動。雖然我們的財務狀況、運營結果和流動性沒有受到新冠肺炎疫情的直接影響，但新冠肺炎疫情仍在繼續發展。有關新冠肺炎風險的討論，請參閲本報告第II部分第1A項中的“風險因素與我們的業務相關的風險與新冠肺炎相關的風險”(Risk Functions⸻Risks to Our Business⸻Risks to本報告第1A項)。我們正在繼續關注新冠肺炎疫情的發展，並根據需要進行調整，以幫助保護我們員工和社區的安全，同時繼續我們的業務活動。我們的遠程工作安排在可能的情況下持續進行，我們繼續限制與商務相關的旅行。到目前為止，這些措施的實施沒有需要重大支出，也沒有對我們的業務運營能力或我們對財務報告和披露控制和程序的內部控制產生重大影響。我們正在繼續監測新冠肺炎對我們的運營以及我們的合作伙伴、供應商、客户和監管機構的潛在影響。
Orladeyo®(Berotralstat)
OrLADEYO是BioCryst公司發現和開發的一種每日一次的口服療法，用於預防遺傳性血管性水腫(“HAE”)發作。OrLADEYO於2020年12月獲得美國食品和藥物管理局(FDA)的批准，用於預防12歲及以上成人和兒科患者的HAE發作。
OrLADEYO還於2021年1月獲得日本厚生勞動省(MHLW)的上市和生產批准，用於預防12歲及以上兒童患者的HAE。2021年4月14日，我們宣佈，日本國家醫療保險系統(NHI)於2021年4月21日批准將OrLADEYO添加到NHI藥品價目表中。我們在2021年第二季度收到並獲得認可。此外，根據我們與鳥井的協議，我們有權獲得分級特許權使用費，從每個日曆年度OrLADEYO在日本淨銷售額的20%到40%不等。OrLADEYO是日本批准的第一種也是唯一一種預防性HAE藥物。
2021年4月30日，我們宣佈歐盟委員會(“EC”)批准OrLADEYO用於12歲及以上成人和青少年患者HAE反覆發作的常規預防。歐共體的批准適用於所有歐洲聯盟(“歐盟”)成員國以及冰島、挪威和列支敦士登。OrLADEYO是歐洲批准的第一種每日一次的口服預防HAE攻擊的預防性療法。2021年6月3日，我們宣佈在德國推出OrLADEYO。
2021年5月12日，我們宣佈，英國藥品和醫療保健管理局(“MHRA”)授予OrLADEYO營銷授權，用於常規預防12歲及以上HAE患者的HAE復發。國家健康與護理卓越研究所和蘇格蘭藥品聯盟預計將在2021年第四季度做出決定，在英國國家醫療服務體系(National Health Service)下使用OrLADEYO。
2021年6月16日，我們宣佈，以色列衞生部已接受OrLADEYO為防止12歲及以上HAE患者再次發作而提交的監管文件，以色列衞生部已批准加速審查。此外，我們還簽訂了一項分銷和供應協議，授予根據以色列國法律組織的公司NeopHarm Ltd.在以色列將OrLADEYO商業化的獨家權利。
2021年7月10日，我們公佈了在2021年歐洲過敏和臨牀免疫學學會(EAACI)混合大會上公佈的數據。在APEX-2試驗開始時隨機接受150毫克OrLADEYO的HAE患者在試驗的25-96周內平均每月的發病率降低了80%。與基線相比。在同一時期，17個月中有16個月的中位數發作率也從基線的每月2.7次下降到每月0.0次。在治療期間，OrLADEYO總體上耐受性良好，與第一部分(0-24周)和第二部分(25-48周)相比，第三部分(第49-96周)報告的與藥物有關的不良事件較少。進入第三部分的患者中有81%完成了試驗。
OrLADEYO在2021年第二季度的銷售收入，也就是我們OrLADEYO銷售額的第二個完整季度，將在“運營業績”一節中討論。未來ORLADEYO的銷售收入會受到不確定因素的影響，這將取決於幾個因素，包括我們和我們的合作伙伴在美國和其他地方的商業化努力是否成功，轉向OrLADEYO的新患者數量，患者留存和需求，開OrLADEYO的醫生數量，每月處方率，第三方和政府付款人的報銷金額，患者從我們的臨牀試驗和早期訪問計劃轉換為商業客户的情況，以及市場趨勢。在最初的發射期間，我們將繼續監測和分析這些數據。
補體介導的疾病
陣發性睡眠性血紅蛋白尿(“PNH”)
2021年7月15日，我們宣佈了redeem-1和redeem-2的設計，這是即將進行的兩項關鍵試驗，BCX9930在PNH患者中的應用。REDEEM-1是一項隨機、開放、主動、比較控制的比較研究，對BCX9930(每日兩次，500毫克)單一療法對大約81名對C5抑制劑反應不足的PNH患者的療效和安全性進行了比較。REDEEM-2是一項隨機、安慰劑對照試驗，旨在評估BCX9930(每天兩次，500毫克)作為單一療法與安慰劑在大約57名目前沒有接受補體抑制劑治療的PNH患者中的有效性和安全性。這兩個試驗的主要終點都是血紅蛋白從基線開始的變化，在redeem-1和redeem-2分別在12到24周和12周進行評估。試驗地點的啟動活動正在世界各地的地點進行，這兩個關鍵試驗預計將在2021年下半年開始招募患者。
2021年8月5日，我們宣佈，在我們正在進行的針對PNH患者的劑量範圍試驗的展期研究中，患者繼續每天服用BCX9930兩次，平均服藥時間現在超過9個月，最長的服藥時間為17個月。9種治療-幼稚(沒有事先使用C5抑制劑治療)患者繼續受益於BCX9930單一療法。所有這些患者都在繼續接受治療。
翻轉研究中有6名患者是對C5抑制劑反應不足的患者，其中5名患者的PNH紅細胞C3調理水平在基線水平較高，所有5名患者都繼續受益於BCX9930，調查人員最近決定對其中4名患者停止使用C5抑制劑。這四名患者目前仍在繼續接受BCX9930單一治療，其中一名患者在研究前對C5抑制劑反應不充分，並持續出現內科併發症，在基線水平上C3調理水平非常低。這名患者在服藥期間繼續需要紅細胞輸注，並已停止試驗。
BCX9930繼續是安全的，總體上耐受性良好，試驗中的劑量持續時間增加。*沒有與藥物有關的嚴重不良事件的報道。*正如之前報道的那樣，有一名受試者因無關的嚴重不良事件而停用。
腎補體介導的疾病
在2021年下半年，我們計劃啟動一項口服BCX9930(每天兩次，500毫克)治療腎臟補體介導的疾病的概念驗證試驗。這項試驗將是一個籃子研究，包括C3腎小球疾病、IgA腎病和原發性膜性腎病患者的隊列。
運營業績(截至2021年6月30日的三個月與截至2020年6月30日的三個月相比)
截至2021年6月30日的三個月，總收入為5000萬美元，而截至2020年6月30日的三個月為290萬美元。這一增長主要是因為我們在2020年12月商業推出後獲得了2850萬美元的ORLADEYO淨收入。此外，在截至2021年6月30日的三個月裏，RAPIVAB產品收入為460萬美元，主要與向HHS銷售有關，並確認了與NHI批准ORLADEYO在日本有關的1500萬美元的里程碑付款。但這些收入的增長被合同和其他合作收入140萬美元的減少部分抵消。
截至2021年6月30日的三個月的產品銷售成本為30萬美元，主要與向我們的合作伙伴銷售帕拉米韋產品有關。
截至2021年6月30日的三個月，研發(R&D)費用從截至2020年6月30日的三個月的2750萬美元增加到5290萬美元，這主要是由於增加了對BCX9930的開發投資，以及其他研究、臨牀前和開發成本，這些費用被我們2020年12月商業啟動後OrLADEYO計劃的支出減少部分抵消。
截至2021年6月30日的三個月的銷售、一般和行政(“SG&A”)費用為2630萬美元，而截至2020年6月30日的三個月為1390萬美元。這一增長主要是因為增加了投資，以支持OrLADEYO在美國的商業啟動和我們擴大的國際業務。
截至2021年6月30日的三個月，10萬美元的其他支出主要與外幣損失有關，而截至2020年6月30日的三個月的利息和其他收入為280萬美元，這主要與確認與我們的Seqirus仲裁程序相關的部分仲裁裁決的收入有關。
截至2021年6月30日的三個月的利息支出為1,350萬美元，而截至2020年6月30日的三個月的利息支出為290萬美元。利息支出的增加主要與2020年12月向RPI 2019中級金融信託公司(RPI)出售某些特許權使用費(“特許權使用費出售”)以及我們於2020年12月根據信貸協議與Ahyrium Opportunities III Co-Invest 1 LP(“Ahyrium”)簽訂的1.25億美元定期A貸款有關。特許權使用費銷售的性質要求我們根據協議確認未來出售特許權使用費的責任(“特許權使用費融資義務”)。該負債採用實際利率法攤銷，從而在特許權使用費購買協議的估計期限內確認非現金利息支出(如本報告第一部分綜合財務報表附註中的“註釋2--特許權使用費貨幣化--ORLADEYO特許權使用費貨幣化”所定義)。截至2021年6月30日的三個月的利息支出包括810萬美元的非現金利息支出，這是由於與特許權使用費融資義務相關的利息攤銷，以及與信貸協議下的A期貸款相關的扣除遞延融資攤銷後的380萬美元的利息支出。此外，我們確認了2011年3月發行的無追索權醫藥票據的160萬美元的利息支出，截至2020年6月30日止三個月的利息支出包括與無追索權醫藥票據相關的160萬美元，以及與我們與MidCap的擔保信貸安排下的借款相關的130萬美元，該貸款於2020年12月終止，當時我們償還了該貸款下的未償債務。
運營業績(截至2021年6月30日的6個月與截至2020年6月30日的6個月相比)
截至2021年6月30日的6個月，總收入為6900萬美元，而截至2020年6月30日的6個月為770萬美元。這一增長主要是由於我們在2020年12月商業推出後獲得了3940萬美元的ORLADEYO淨收入。此外，RAPIVAB的收入(主要來自向HHS的銷售)為470萬美元。Peramivir產品向我們的合作伙伴銷售庫存的收入增加了700萬美元。該公司還確認了與NHI批准在日本的OrLADEYO有關的1500萬美元的里程碑付款。這些收入的增加被特許權使用費收入減少280萬美元、合同收入減少70萬美元以及確認上一年同期的130萬美元遞延收入(與本年度沒有遞延收入相比)部分抵消。特許權使用費收入的減少是由於根據綠十字公司與韓國政府的供應協議更換帕拉米韋產品所致。
截至2021年6月30日的6個月的產品銷售成本為620萬美元，主要與向我們的合作伙伴銷售帕拉米韋產品有關。
截至2021年6月30日的6個月，研發費用從截至2020年6月30日的6個月的5740萬美元增加到9530萬美元，這主要是因為增加了對BCX9930的開發投資，以及其他研究、臨牀前和開發成本，這部分被我們2020年12月商業啟動後ORLADEYO計劃的支出減少所抵消。
下表彙總了所示期間的研發費用(金額以千為單位)。為了與本年度的列報保持一致，對某些前期金額進行了重新分類。這些重新分類對總研發費用沒有影響。
| 截至三個月 六月三十日， |
截至六個月 六月三十日， |
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| 2021 |
2020 |
2021 |
2020 |
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| 按項目劃分的研發費用： |
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| 貝羅曲斯坦 |
$ | 9,729 | $ | 10,845 | $ | 17,651 | $ | 26,390 | ||||||||
| BCX9930 |
26,514 | 5,749 | 50,348 | 10,894 | ||||||||||||
| 伽利德西韋 |
2,823 | 2,902 | 3,919 | 4,360 | ||||||||||||
| BCX9250 |
565 | 804 | 879 | 2,047 | ||||||||||||
| 帕拉米韋 |
303 | 744 | 554 | 1,137 | ||||||||||||
| 其他研究、臨牀前和開發成本 |
12,939 | 6,454 | 21,957 | 12,537 | ||||||||||||
| 研發費用總額 |
$ | 52,873 | $ | 27,498 | $ | 95,308 | $ | 57,365 | ||||||||
截至2021年6月30日的6個月的SG&A費用為4840萬美元，而截至2020年3月31日的6個月為2970萬美元。這一增長主要是因為增加了投資，以支持OrLADEYO在美國的商業啟動和我們擴大的國際業務。
截至2021年6月30日的6個月，10萬美元的其他支出主要與外幣損失有關，而截至2020年6月30日的6個月的利息和其他收入為920萬美元，其中主要包括與確認與我們的Seqirus仲裁程序相關的部分仲裁裁決的收入相關的890萬美元。
截至2021年6月30日的6個月的利息支出為2640萬美元，而截至2020年6月30日的6個月的利息支出為600萬美元。利息支出的增加主要與特許權使用費銷售和信貸協議項下1.25億美元的A期貸款有關。截至2021年6月30日的6個月的利息支出包括1560萬美元的非現金利息支出，這是由於與特許權使用費融資義務相關的利息攤銷，以及與信貸協議下的A期貸款相關的扣除遞延融資攤銷後的750萬美元的利息支出。此外，我們確認了2011年3月發行的無追索權醫藥票據的利息支出330萬美元。截至2020年6月30日止六個月的利息開支包括與無追索權醫藥票據相關的320萬美元，以及與我們與MidCap的擔保信貸安排下的借款相關的280萬美元，該貸款於2020年12月終止，當時我們償還了該安排下的未償債務。
流動性與資本資源
我們的業務資金主要來自公開發行和私募股權證券；來自合作和其他研發協議的現金，包括美國政府與RAPIVAB和Galiidesivir的合同；其次是醫藥票據融資和我們的信貸安排；以及最近的特許權使用費出售。到目前為止，我們已經獲得了BARDA/HHS RAPIVAB開發合同，總價值2.348億美元，於2014年6月30日到期；NIAID/HHS Galidesivir開發合同，總價值4590萬美元，正在進行中；第二個NIAID/HHS Galidesivir開發合同，潛在價值4390萬美元，正在進行中；以及BARDA/HHS Galidesivir開發合同，潛在價值總計3910萬美元，根據現行的NIAID/HHS和BARDA/HHS Galidesivir合同授予的期權承擔的資金總額分別為5220萬美元和2060萬美元。除上述外，我們以前還從其他來源獲得資金，包括其他合作和其他研發協議、政府撥款、設備租賃融資、設施租賃、研究撥款和我們投資的利息收入。
我們與Ahyrium的信貸協議規定提供三筆定期貸款。我們在2020年12月收到了1.25億美元A期貸款的收益。根據我們的選擇，這兩筆額外的定期貸款的本金金額分別為2,500萬美元(B期貸款)和5,000萬美元(C期貸款)。如果除其他條件外，我們達到了規定的收入里程碑，並且就提取C期貸款而言，B期貸款在C期貸款之前或與C期貸款同時獲得資金，則可以使用B期貸款和C期貸款。信貸協議到期日為2025年12月7日。有關貸方協議的更多信息，請參閲本報告第一部分第1項合併財務報表附註中的“附註3⸻貸方協議”。
截至2021年6月30日，我們的淨營運資本為1.502億美元，比2020年12月31日的2.181億美元減少了約6790萬美元。營運資金的減少主要是由於與開發我們的候選產品相關的正常運營費用，以及OrLADEYO的推出和商業化所產生的費用。截至2021年6月30日，我們的主要流動性來源約為2.103億美元的現金和現金等價物，以及約810萬美元的可供出售的投資。
我們打算通過密切管理我們的第三方成本和員工人數、租賃科學設備和設施、與其他各方簽訂合同進行某些研發項目以及使用顧問來控制成本和現金流需求。隨着我們繼續進行研發活動，將OrLADEYO商業化，並僱傭更多的人員，我們預計會產生額外的費用，可能會導致重大損失。隨着我們的臨牀項目進入開發的後期階段，我們可能會產生與專利和其他知識產權索賠的提交、起訴、維護、辯護和執行相關的額外費用，以及額外的監管成本。我們的投資政策的目標是確保投資資金的安全和保存，以及保持足夠的流動性，以滿足現金流的要求。我們將多餘的現金存放在高信用質量的金融機構、商業公司和政府機構，以限制我們的信用敞口。我們沒有意識到我們的投資有任何重大損失。
我們計劃主要從以下幾個方面為我們的需求提供資金：
| ● |
租賃、特許權使用費或貸款融資以及未來的公共或私募股權和/或債務融資； |
| ● |
我們現有的資本資源和從該資本賺取的利息； |
| ● |
產品銷售收入； |
| ● |
根據與美國政府現有的和正在執行的新合同付款；以及 |
| ● |
根據當前或未來與公司合作伙伴的協作和許可協議進行支付。 |
隨着我們的商業化活動和研發計劃的繼續推進，我們的成本將會增加。我們目前和計劃中的臨牀試驗，加上相關的開發、製造、監管審批流程要求，以及我們候選產品的持續開發和產品商業化所需的額外人力資源和測試，將消耗大量資本資源，並將增加我們的費用。我們的費用、收入和現金利用率可能會因許多因素而有很大不同，包括我們籌集額外資本的能力、我們候選產品的合作協議的開發進度、我們從現有的美國政府關於伽利西韋的合同中獲得的資金數額和時間、我們從新的美國政府合同或其他與第三方的新合作伙伴那裏獲得的資金或援助(如果有的話)、我們產品和候選產品的開發和/或商業化的新夥伴關係、我們為最先進的候選產品進行的當前和擬議的臨牀試驗的進展和結果、我們產品的商業化努力和市場接受度的成功，以及我們其他項目的整體進展。持續的新冠肺炎疫情對上述一個或多個因素的影響可能會對我們的費用、收入和現金利用率產生負面影響。
基於我們對收入、運營費用的預期，以及我們根據信貸協議可以額外獲得7500萬美元的選擇，我們相信我們的財務資源將足以為我們到2023年的運營提供資金。然而，在我們公司歷史的大部分時間裏，我們都遭受了運營虧損，預計我們2021年的支出將超過2021年的收入。我們預計，在收入達到足以支持持續運營的水平之前，運營虧損和負現金流將繼續存在。我們的流動性需求將在很大程度上取決於我們產品的成功商業化運營的成功以及我們候選產品的未來發展。我們還可以考慮為未來的運營提供資金的其他計劃，包括：(1)確保或增加美國政府對我們項目的資助，包括獲得採購合同；(2)對我們的某些產品或候選產品的外部許可權，根據這些權利，我們將獲得現金里程碑付款；(3)通過股權或債務融資或從其他來源籌集額外資本，包括特許權使用費或其他貨幣化交易；(4)獲得額外的產品候選監管批准，這將產生收入、里程碑付款和現金流；(5)減少一個或多個研究和開發項目的開支，包括停止開發；和/或(6)重組運營，以改變我們的管理結構。我們可以通過私募交易或登記公開發行普通股、優先股、存托股份、購買合同、認股權證、債務證券和單位等證券。我們未來的流動性需求，以及我們滿足這些需求的能力，在很大程度上將取決於我們的產品和候選產品的成功；時機、範圍, 以及我們未來的重要開發和監管活動以及我們的決策。
我們的長期資本需求和可用資金是否足夠，將視乎很多因素而定，包括：
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我們或我們的合作伙伴對批准的產品的市場接受度和此類產品的成功商業化； |
| ● |
我們有能力履行我們的政府合同，並獲得報銷和儲備採購合同； |
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政府合約下的工作量； |
| ● |
我們的研究、藥物發現和開發計劃的進展和規模； |
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現有合作關係或政府合同的變更； |
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我們有能力與學術機構、生物技術或製藥公司、政府機構或其他第三方建立額外的合作關係； |
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我們的合作伙伴(包括政府機構)將在多大程度上分擔與我們的項目開發相關的成本或運行開發項目本身； |
| ● |
為某些產品和候選產品談判有利的開發和營銷戰略聯盟的能力； |
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任何建立或擴大內部開發和商業能力的決定； |
| ● |
確定和開發候選產品的臨牀前研究和臨牀試驗的範圍和結果； |
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我們在臨牀試驗中參與站點和招募受試者的能力； |
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我們產品的製造範圍以支持我們的商業運營，以及我們的候選產品以支持我們的臨牀前研究和臨牀試驗； |
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增加人員和相關成本，以支持我們的產品和候選產品的開發和商業化； |
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未來NDA備案所需的藥品物質和候選產品的生產範圍； |
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競爭和技術進步； |
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獲得監管部門批准所需的時間和成本； |
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OrLADEYO、RAPIVAB和其他獲得監管批准的產品的審批後承諾；以及 |
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涉及知識產權戰略和保護的方方面面的成本，包括準備、提交、起訴、維護、辯護和執行專利權利要求的成本。 |
我們預計，我們將被要求籌集更多資金，以完成我們目前的產品和候選產品的開發和商業化，我們可能會在未來尋求籌集資金，包括利用資本市場上有吸引力的機會。額外的資金，無論是通過額外出售股權或債務證券、與公司合作伙伴的合作或其他安排，還是來自其他來源，包括一般的政府機構和特別是現有的政府合同，在需要時或在我們可以接受的條款下可能無法獲得。優先股、普通股或可轉換證券的發行條款和價格比目前發行的普通股優惠得多，可能會稀釋或對我們現有股東的持股或權利產生不利影響。此外，協作安排可能需要我們將某些物質權利轉讓給這些公司合作伙伴。資金不足可能需要我們推遲、縮減或取消某些研發計劃。我們未來的營運資金需求，包括對額外營運資金的需求，將在很大程度上取決於我們候選產品組合的推進和OrLADEYO的商業化，以及美國政府機構對我們的Galidesivir費用的報銷率，以及未來關於RAPIVAB和Galidesivir計劃未來的任何決定，包括與儲備採購相關的決定。更具體地説，我們的營運資金要求將取決於我們開發計劃的數量、規模、範圍和時間；我們候選產品的監管批准；從合作伙伴那裏獲得資金；監管審查、監管調查的成本、時間和結果。, 這些因素包括：監管要求的變化和變化；為候選產品獲得專利保護的成本；業務開發活動的時間和條款；與公司運營相關的技術進步速度；第三方代表我們開發的製造流程的效率；商業支出的時間、範圍和規模；以及我們的日常運營所需的行政支持水平。
吾等信貸協議中所載的限制性契諾可能導致吾等或吾等股東在未經貸款人許可或未償還信貸協議項下所有未清償債務的情況下，無法追求吾等或吾等股東可能認為有益的商機。這些契約限制我們對我們的資產授予某些類型的留置權；進行某些投資；產生或承擔某些債務，包括根據信貸協議獲得額外的債務；進行某些合併、收購和類似交易；處置資產；許可某些財產；派發股息；進行某些限制性付款；改變我們的業務性質；與聯屬公司和內部人士進行交易；提前償還其他債務；或從事銷售和回租交易。根據信貸協議，任何違反這些公約的行為都可能導致違約。截至2021年6月30日，我們遵守了信貸協議下的契約。
2021年財務展望
在OrLADEYO的推出期間，該公司不提供具體的收入或經營指導。基於我們對收入、運營費用的預期，以及我們可以從現有信貸安排中額外獲得7500萬美元的選擇，我們相信我們目前的現金跑道將把我們帶到2023年。
表外安排
截至2021年6月30日，我們沒有任何未合併的實體或表外安排。
關鍵會計政策
我們制定了管理美國公認會計原則(GAAP)應用的各種會計政策，這些政策被用於編制我們的合併財務報表。某些會計政策涉及管理層的重大判斷和假設，這些判斷和假設對某些資產和負債的賬面價值有重大影響。管理層認為此類會計政策是關鍵會計政策。管理層使用的判斷和假設是基於歷史經驗和其他因素，這些因素在當時情況下被認為是合理的。由於管理層作出的判斷和假設的性質，實際結果可能與這些判斷和估計不同，這可能對資產和負債的賬面價值以及經營業績產生重大影響。
雖然我們的重要會計政策在本報告第一部分第1項綜合財務報表的“注1−重要會計政策”中有更全面的描述，但我們認為以下會計政策對於幫助您充分理解和評估我們報告的財務結果是最關鍵的，並影響我們在編制財務報表時使用的更重要的判斷和估計。
庫存
我們的庫存涉及OrLADEYO和帕拉米韋，這兩種藥物是為該公司的合作伙伴生產的，如果是帕拉米韋，則是為美國政府生產的。我們以成本或估計可變現淨值中的較低者對存貨進行估值。我們在先進先出(FIFO)的基礎上確定庫存成本，其中包括與材料、勞動力、製造費用以及運輸和搬運成本相關的金額。原材料和在製品包括包裝和標籤之前的所有庫存成本，包括原材料、活性產品成分和藥品。成品包括包裝和貼有標籤的產品。
我們的存貨有保質期。我們定期評估庫存的賬面價值，併為任何估計陳舊、短期或滯銷的庫存提供估值儲備。此外，我們的原材料和供應品可能會變質。除了對估值準備金進行量化之外，我們確定可能還需要估值準備金，這需要我們利用重大判斷。
在此之前，我們將與生產存貨相關的成本作為研發費用支出，相信未來的經濟效益將會得到確認，這通常是在收到監管部門的批准之後。在監管機構批准後，我們將與生產庫存相關的後續成本資本化。
應計費用
我們與第三方供應商簽訂合同，這些供應商在正常業務過程中提供研發、製造、分銷和其他服務。其中一些合同以里程碑為基礎開具發票，服務將在較長一段時間內完成。當我們確定發生了一項義務時，我們會記錄這些合同承諾項下的負債。此應計流程包括審核未結合同和採購訂單，與我們的適用人員溝通以確定已執行的服務，並在我們尚未收到發票或以其他方式通知實際成本時估計執行的服務級別和相關成本。我們的大多數服務提供商每月都會為我們提供的服務開具欠款發票。我們根據我們已知的事實和情況，對截至每個資產負債表日期的應計費用進行估計。我們會定期與服務提供商確認我們估計的準確性，並在必要時進行調整。估計應計費用的例子包括：
| 1. |
支付給臨牀研究機構(“CRO”)與臨牀前和毒理學研究及臨牀試驗相關的費用； |
| 2. |
支付給與臨牀試驗相關的研究地點的費用； |
| 3. |
向合同製造商支付與生產我們的原材料、藥品、藥品和候選產品相關的費用；以及 |
|
| 4. | 專業費用。 |
我們根據與代表我們進行和管理臨牀試驗的多個研究機構和CRO簽訂的合同，對所收到的服務和花費的努力進行估計，從而確定與臨牀試驗相關的費用。這些協議的財務條款有待協商，不同的合同會有所不同，可能會導致付款流程不均。其中一些合同下的付款取決於一些因素，如患者的成功登記和臨牀試驗里程碑的完成。在收取服務費時，我們會估計提供服務的時間段，以及每段期間所付出的努力程度。如果實際提供服務的時間或努力程度與我們的估計不同，我們會相應地調整應計項目。如果我們不確定我們已經開始承擔的成本，或者如果我們低估或高估了這些成本的水平，我們的實際支出可能會與我們的估計不同。他説：
收入確認
根據會計準則編纂(“ASC”)主題606，我們確認用於描述向客户轉讓承諾商品或服務的收入，其金額反映了實體預期有權獲得的對價，以換取這些商品或服務。為了實現這一核心原則，主題606包括五步模型內的規定，該五步模型包括i)識別與客户的合同，ii)識別合同中的履行義務，iii)確定交易價格，iv)將交易價格分配給履行義務，以及v)在實體履行履行義務時確認收入。
在合同開始時，我們確定每份合同中承諾的貨物或服務，評估每一項承諾的貨物或服務是否不同，並確定哪些是履約義務。我們確認在履行履行義務時分配給各自履行義務的交易價格的金額為收入。
產品銷售，淨額
我們產品銷售的主要來源是OrLADEYO的銷售(我們於2020年12月開始向客户發貨)、向我們的許可合作伙伴銷售帕拉米韋以及根據我們的採購合同向美國衞生與公眾服務部銷售RAPIVAB。當客户獲得對產品的控制權時，我們確認銷售收入，這通常發生在交貨時。對於OrLADEYO，我們將客户提供的某些服務的付款歸類為銷售、一般和管理費用，只要這些服務被確定為與我們產品的銷售不同，我們就將其歸類為銷售費用、一般費用和管理費用。
我們通過美國的一家專業藥店直接向患者銷售OrLADEYO。OrLADEYO公司的銷售淨收入按淨銷售價(交易價)記錄，其中包括為(I)估計的政府回扣，如Medicaid和Medicare Part D報銷，以及估計的管理護理回扣，(Ii)估計的退款，(Iii)共付援助計劃的估計成本和(Iv)產品退貨而建立的可變對價的估計。這些準備金是基於相關銷售所賺取的或將被索賠的金額，並被歸類為應收賬款的減少或流動負債。在適當的情況下，這些估計將考慮一系列可能的結果，這些結果是對相關因素進行概率加權的，例如我們當前的合同和法定要求以及預測的客户購買和支付模式。總體而言，這些準備金反映了我們根據適用合同條款對其有權獲得的對價金額的最佳估計。交易價格中包含的可變對價金額可能受到限制，只有在確認的累計收入金額很可能不會在未來期間發生重大逆轉的情況下，才會計入淨銷售價格中。最終收到的實際對價金額可能與我們的估計不同。如果未來的實際結果與預期不同，我們將調整這些估計，這將影響產品淨收入和在這些差異已知期間的收益。
政府和管理型醫療回扣。我們與政府機構和管理醫療組織或集體與第三方付款人簽訂合同，以便OrLADEYO有資格獲得此類第三方付款人的購買或部分或全部補償。我們估計我們將提供給第三方付款人的回扣，並在確認收入時從總產值收入中扣除這些估計金額。這些準備金記錄在確認收入的同一時期，導致產品收入減少並建立流動負債。我們根據(I)我們與這些第三方付款人簽訂的合同、(Ii)適用於政府資助計劃的政府強制折扣、(Iii)估計付款人組合的概率加權的一系列可能結果以及(Iv)從我們的專業藥店獲得的產品分銷信息，估計我們將向第三方付款人提供的返點。
按存儲容量使用計費。按存儲容量使用計費是某些簽約客户、藥房福利經理、保險公司、政府項目和團購組織直接從我們的專業藥房購買時出現的折扣。這些客户根據他們與我們的專業藥店協商的合同購買我們的產品。專科藥房反過來向我們收取專科藥房支付的價格與簽約客户協商支付的價格之間的差額，差額可能高於或低於與我們的專業藥房購買價格。我們根據收入確認時的估算值估算扣款並調整生產總值收入和應收賬款。
自付援助和患者援助計劃。擁有商業保險並符合一定資格要求的患者可以獲得共同支付援助。根據計劃的條款和從專業藥房收到的自付援助使用報告，我們能夠估計自付援助金額，這些金額記錄在相關收入確認的同一時期，導致產品收入減少。我們還提供一項患者援助計劃，在有限的時間內免費提供藥品，以便建立患者的保險範圍。根據專科藥房提供的患者援助計劃使用情況報告，我們記錄所提供產品的毛收入和免費藥品折扣的全額減收金額。
產品退貨。除非產品損壞或有缺陷，否則我們不向客户提供合同退貨權利。病人不接受專科藥房發運的藥品，反映為在最初記錄銷售期間的銷售發生逆轉。患者估計不可接受的準備金在相關收入確認期間被記錄為收入的減少，以及應收賬款的減少。不接受的估計是基於專業藥房提供的定量信息。
協作和其他研發安排和特許權使用費
當我們通過將承諾的商品或服務轉讓給客户來履行履行義務時，我們就會確認收入。收入是以交易價格計量的，交易價格是基於我們預期在將承諾的商品或服務轉移給客户的交換中獲得的對價金額。交易價格包括對可變對價的估計，只要確認的收入很可能不會發生重大逆轉。
我們與許多第三方簽訂了合作和許可協議，並與某些政府實體簽訂了研發協議。
我們從這些協作和其他研發安排中獲得的主要收入來源是許可、服務和版税收入。
來自許可費、特許權使用費、里程碑付款和研發費用的收入在盈利過程完成且我們沒有進一步的持續業績義務或我們已完成協議條款下的業績義務時確認為收入。
初步評估涉及交付一項以上履約義務的安排，以確定我們授予的知識產權許可是否代表不同的履約義務。如果它們被確定為不同的，知識產權許可的價值將被預先確認，而研發服務費將被確認為履行了履行義務。對於基於所提供服務的績效義務，我們使用基於我們花費的工作量或產生的成本的輸入法來衡量進度，以滿足與估計的總工作量或成本相關的績效義務。可變對價在每個報告期進行評估，以確定它是否不會受到未來重大逆轉的影響，因此應該包括在合同開始時的交易價格中。如果合同包括固定或最低金額的研發支持，這也將包括在交易價格中。對合作的變化(如延長研究期限或增加現有協議涵蓋的目標或技術的數量)進行評估，以確定它們是代表修改還是應計入新合同。對於有多個履約義務的合同，根據每個履約義務的相對獨立銷售價格將收入分配給每個履約義務。獨立銷售價格是以我們單獨銷售產品或服務的可觀察價格為基礎的。如果無法直接觀察到獨立銷售價格，則我們使用調整後的市場評估方法或預期成本加利潤方法來估計獨立銷售價格。, 代表我們認為市場願意為產品或服務支付的金額。分析協議以確定履約義務需要使用判斷，每一項都可能是提供服務的義務、使用資產的權利或許可，或另一履約義務。
在下列情況下，里程碑付款在達到指定里程碑時確認為許可收入：(I)里程碑的性質是實質性的，並且在協議開始時不可能實現里程碑；以及(Ii)我們有權獲得付款。在滿足這些收入確認標準之前收到的任何里程碑付款都記錄為遞延收入。
與研發成本相關的直接自付費用收到的報銷在綜合全面損失表中記為收入，而不是費用的減少。根據我們與BARDA/HHS和NIAID/HHS的合同，收入被確認為可報銷的直接和間接成本。
根據我們的某些許可協議，我們根據被許可方的涵蓋產品的淨銷售額收取版税。特許權使用費在以下較晚的時間確認：(I)隨後的銷售或使用發生；或(Ii)部分或全部基於銷售或基於使用的特許權使用費已經履行的履約義務。
合同餘額
收入確認、開票和現金收取的時間導致綜合資產負債表上的已開票應收賬款、未開票應收賬款(合同資產)以及遞延收入和超過已確認收入(合同負債)的賬單。
合同資產。我們的長期合同是按照合同條款和條件在工程進展時開具帳單的，可以是定期開具的，也可以是定期開具的。 完成某些里程碑。這通常會導致在收入確認之後進行計費，從而產生合同資產。合同資產一般在合併資產負債表中歸類為流動資產。
合同責任。我們經常在業績之前收到客户的現金付款，從而產生合同債務。這些合同責任是 根據我們預期確認收入的時間，在綜合資產負債表中分類為當期或長期。
合同費用
我們可能會招致與獲得合同相關的直接和間接費用。我們期望收回的增量合同成本在合同的預期期限內資本化和攤銷。非增量合同成本和我們預期收回的成本在發生時計入費用。
研發費用
我們的研究和開發費用在發生時計入費用。將用於未來研究和開發活動的商品或服務的預付款將延期並資本化。該金額在相關貨物交付或提供相關服務時確認為費用。研發費用除其他項目外，還包括人員成本，包括工資和福利、製造成本、CRO提供的臨牀、監管和毒理學服務、材料和用品，以及由各種行政和設施相關成本組成的間接費用分配。我們的大部分生產、臨牀和臨牀前研究都是由第三方CRO進行的。CRO進行研究的費用由我們在合同中指定的服務期限內累計，如果需要，我們會根據我們對實際提供的服務水平的持續審查來調整估計。
此外，我們還與第三方簽訂了許可協議，如耶希瓦大學阿爾伯特·愛因斯坦醫學院(“AECOM”)、工業研究有限公司(“IRL”)和阿拉巴馬大學(“UAB”)，這些協議要求與再許可協議或維護費相關的費用。我們將費用再許可為已發生的付款，除非它們與已遞延的收入相關，在這種情況下，費用將被遞延並在相關的收入確認期間確認。我們按所發生的費用來支付維護費。
遞延協作費用是指在收到各種商業合作伙伴的對價後向我們的學術合作伙伴支付的子許可付款，以及向我們的學術合作伙伴支付的修改現有許可協議的其他對價。如果沒有收到我們商業合作伙伴的付款或修改，這些遞延費用就不會產生，並根據確認的相關收入按比例支出。我們認為，這種會計處理方式將費用與相關收入恰當地匹配起來。
我們把研發費用分為兩大類：直接外部費用和間接費用。直接費用包括研發人員的薪酬和外部機構進行實驗室研究、開發製造流程和生產候選產品、進行和管理臨牀試驗的成本，以及與我們的臨牀和臨牀前研究相關的其他成本。這些成本由活動計劃累計和跟蹤。間接費用包括實驗室用品和服務、設施費用、開發設備折舊和我們研發工作的其他管理費用。這些成本適用於非活動候選產品的工作和我們的發現研究工作。
基於股票的薪酬
所有以股份為基礎的付款，包括授予股票期權獎勵和限制性股票單位獎勵，都根據其公允價值在我們的綜合全面損失表中確認。基於股票的補償成本在授予日以獎勵的公允價值為基礎進行估計，並在獎勵的必要服務期內以直線方式確認為費用。確定合適的公允價值模型和模型的相關假設需要判斷，包括估計獎勵的有效期、股價波動性和預期期限。我們利用Black-Scholes期權定價模型對我們的獎勵進行估值，並在授權期內以直線方式確認補償費用。對最終歸屬的以股份為基礎的支付獎勵的估計需要判斷，如果實際結果或更新的估計與我們當前的估計不同，該等金額將記錄為修訂估計期間的累計調整。此外，我們還有基於業績的優秀股票期權，在“業績”發生之前，不會確認補償費用。在確定期權估值中使用的對未來股價波動和沒收的估計時，也需要重要的管理層判斷力。實際結果和未來估計的變化可能與我們目前的估計大不相同。
利息支出與特許權使用費融資義務
特許權使用費融資義務有資格根據OrLADEYO淨銷售額的特許權使用費得到償還。利息支出按實際利率法在估計期間累計，相關負債將予以償付。這要求我們估計在協議有效期內從產品銷售中產生的未來版税支付總額。我們對特許權使用費融資債務的賬面價值計入利息，並使用推定的實際利率記錄利息支出。我們將在每個報告期重新評估預期的專利税支付，並通過對實際利率的預期調整來解釋任何變化。在決定債務的預期償還期和發行成本的攤銷期限時使用的假設要求我們作出可能影響負債賬面價值的估計，以及相關發行成本將在多長時間內攤銷。預計淨銷售額的大幅增加或減少可能會對負債餘額、利息支出和還款期限產生重大影響。
外幣對衝
在我們發行醫藥票據時，我們簽訂了一項外幣對衝協議，以對衝與日元兑美元匯率變化相關的某些風險。貨幣對衝協議下的最後一批期權已於2020年11月到期。貨幣對衝協議不符合對衝會計處理的條件，因此我們的綜合全面損失表確認了按市值計價的調整。
税收
我們根據美國公認會計原則(GAAP)對不確定的税收狀況進行會計處理。在釐定我們的所得税、遞延税項資產及負債撥備，以及根據遞延税項淨資產入賬的任何估值津貼時，需要有重大的管理層判斷力。由於我們在遞延税項資產到期前利用遞延税項資產的能力存在不確定性，主要包括某些結轉的淨營業虧損，我們已經對所有潛在的税項資產記錄了估值津貼。估值免税額是基於對我們經營的每個司法管轄區的應税收入的估計，以及我們的遞延税項資產將可收回的期限。
第三項：監管機構加強對市場風險的定量和定性披露
利率風險
根據我們的信貸協議，我們的投資組合和借款要承擔利率風險。信貸協議下的條款A貸款每個季度的利息相當於三個月期倫敦銀行同業拆借利率(LIBOR)，利率上限為不低於1.75%但不超過3.50%(“LIBOR”)，外加8.25%，或對於支付PIK利息的每個季度利息期，LIBOR加10.25%。因此，提高利率可能會增加我們需要為定期貸款支付的相關利息。截至2021年6月30日，根據信貸協議，1.25億美元A期貸款的利息應計為12.2%。
我們根據我們的投資政策投資有價證券。我們的投資政策的主要目標是保存資本，保持適當的流動性，以滿足運營需要和最大限度地提高收益。我們的投資政策規定了我們投資的信用質量標準，並限制了任何單一發行、發行人或投資類型的信用敞口。我們將多餘的現金存放在高信用質量的金融機構、商業公司和政府機構，以限制信貸敞口的數量。我們投資的一些證券可能存在市場風險。這意味着當前利率的變化可能會導致投資本金的波動。
我們對利率變化的市場風險的投資敞口與我們可以從我們的投資組合中賺取的利息收入的增加或減少有關，由於利率和其他市場因素的變化而導致的市值變化，以及任何已實現收益和損失的增加或減少。我們的投資組合僅包括具有活躍的二級或轉售市場的有價證券和工具，以幫助確保投資組合的流動性。假設利率沿整個利率收益率曲線上升或下降100個基點，不會對我們的利率敏感型金融工具(包括我們的借款)的公允價值產生重大影響，但可能會影響我們未來的收益和現金流。我們通常有能力將我們的固定收益投資持有到到期，因此，預計我們的經營業績、財務狀況或現金流不會因為利率的突然變化而受到實質性影響。不過，我們未來的投資收入可能會因利率變動而達不到預期，又或因利率變動或其他因素(例如與證券發行人有關的信貸風險改變)而被迫出售市值下跌的證券，我們的本金可能會蒙受損失。為了將這種風險降到最低，我們安排我們的投資的到期日與我們預期的現金流需求一致，從而避免在投資到期日之前贖回投資的需要。因此，我們不認為我們對我們的投資產生的利率風險有重大風險敞口。一般來説，我們的投資是沒有抵押的。我們沒有意識到我們的投資有任何重大損失。
我們不使用利率衍生品工具來管理利率變化帶來的風險敞口。我們通過限制違約風險、市場風險和再投資風險來確保投資本金的安全和保值。我們通過投資投資級證券來降低違約風險。
外幣風險
我們的大部分交易和金額最大的交易都是以美元進行的，儘管我們已經在歐洲啟動了業務，但截至2021年6月30日，我們在外國沒有重大的運營活動或重大投資。因此，在我們的正常經營中，我們沒有受到重大的外匯兑換風險的影響。
項目4.監管機構、監管機構、監管機構和程序
我們維持一套披露控制和程序，旨在確保根據交易法要求在我們的定期文件中披露的與公司有關的信息根據交易法及時記錄、處理、彙總和報告。我們在管理層(包括我們的首席執行官和首席財務官)的監督和參與下，對我們的披露控制和程序的設計和運作的有效性進行了評估。在此評估的基礎上，首席執行官和首席財務官得出結論，截至2021年6月30日，公司的披露控制和程序有效，可確保公司根據交易所法案提交或提交的報告中要求披露的信息在SEC規則和表格規定的時間內得到記錄、處理、彙總和報告，幷包括旨在確保公司在此類報告中要求披露的信息被累積並傳達給公司管理層(包括公司首席執行官和首席財務官)的控制和程序。
在截至2021年6月30日的季度內，我們對財務報告的內部控制沒有發生重大影響或合理地可能對公司的財務報告內部控制產生重大影響的變化。
第二部分：其他信息
項目1A.報告內容危險因素
投資我們的股票是有風險的。在對我們的普通股做出投資決定之前，您應該仔細閲讀這份報告，並考慮以下不確定性和風險，這些不確定性和風險可能對我們的業務、財務狀況或運營結果產生不利影響，以及我們提交給證券交易委員會的其他文件中包括的所有其他信息。
與我們業務相關的風險
新冠肺炎相關風險
我們的業務、運營、臨牀開發或商業化計劃和時間表，以及獲得資金的渠道可能會受到新冠肺炎疫情對我們或與我們有業務往來的第三方的影響，包括但不限於我們的開發合作伙伴、製造商、臨牀研究機構(“CRO”)和其他機構，以及與我們合作的監管和政府機構。
全球新冠肺炎大流行繼續影響美國和全球經濟，並可能對我們的業務、運營和臨牀開發或商業化計劃和時間表以及與我們有業務往來的第三方的業務和運營造成重大中斷。例如，隔離、就地避難、類似的政府命令以及不斷演變的商業政策和程序已經並可能繼續影響到其他方面：(1)我們的人員和我們所依賴的第三方的人員，包括我們的開發合作伙伴(如Torii)、製造商、CRO和其他人；(2)我們當前和未來的臨牀試驗和商業互動的進行；以及(3)FDA、歐洲藥品管理局(EMA)、日本藥品和醫療器械局(PPA)的運作
如果我們的業務或與我們開展業務的第三方的業務因這些事件而受損或減少，我們的產品和候選產品的開發和商業化可能會停止或推遲，或者此類開發和商業化活動的成本可能會增加，其中任何一項都可能對我們的業務產生實質性的不利影響。例如，我們的供應商或其他供應商可能因新冠肺炎大流行或其他衞生流行病而無法履行對我們的義務或履行預期的服務。在這種情況下，我們可能無法與其他供應商或供應商達成安排，或以商業上合理的條款或及時這樣做。這樣的延遲可能會對我們滿足我們期望的臨牀開發和任何商業化時間表的能力產生不利影響。儘管我們謹慎地管理與供應商和供應商的關係，但不能保證我們未來不會遇到挑戰或延誤，也不能保證這些延誤或挑戰不會對我們的業務、財務狀況和前景產生不利影響。
此外，我們的臨牀試驗已經並可能繼續受到新冠肺炎大流行的影響。例如，新冠肺炎的加速減緩了我們補體口服因子D抑制劑計劃中不充分的C5應答者隊列的啟動，因此推遲了2020年相關數據的報告。臨牀站點的啟動和患者招募可能會因為醫院資源對新冠肺炎大流行的優先次序，或者患者對在大流行期間參與臨牀試驗的擔憂而被推遲。如果隔離阻礙患者的行動或中斷醫療服務，一些患者可能難以遵循臨牀試驗方案的某些方面。同樣，如果我們無法成功招募和留住患者、首席研究人員和現場工作人員，而作為醫療保健提供者，他們可能已經增加了對新冠肺炎的風險敞口，或者受到所在機構、城市或州的額外限制，則可能會對我們的臨牀試驗運營產生不利影響。
如果全球健康問題阻礙FDA、EMA、PMDA或其他監管機構進行檢查、審查或其他監管活動，可能會嚴重影響FDA、EMA、PMDA或其他監管機構及時審查和處理我們提交的監管文件的能力，這可能會對我們的業務和臨牀開發以及商業化計劃和時間表產生重大不利影響。
我們繼續對員工使用在家工作政策，這可能會對生產力產生負面影響，擾亂我們的業務，並推遲我們的臨牀計劃和時間表，其程度部分取決於限制的長度和嚴重程度，以及對我們正常開展業務的能力的其他限制。這些以及類似的、可能更嚴重的運營中斷可能會對我們的業務、運營業績和財務狀況產生負面影響。
新冠肺炎的蔓延在全球範圍內造成了廣泛的影響，也可能對我們獲取資金的渠道產生實質性的影響。雖然新冠肺炎帶來的未來經濟影響及其持續時間可能很難評估或預測，但這場流行病可能會導致全球金融市場嚴重混亂，降低我們進入股權或債務資本市場或獲得其他資金來源的能力，這可能會對我們的流動性產生負面影響。此外，新冠肺炎傳播導致的經濟衰退或市場回調可能會對我們的業務和我們普通股的價值產生實質性影響。
新冠肺炎的全球大流行在繼續演變，新冠肺炎大流行或類似的衞生流行病的最終影響是不確定的，可能會發生變化。這些影響可能是實質性的，我們將繼續密切關注新冠肺炎的情況。我們還不知道新冠肺炎已經或將會對我們的業務、醫療體系或全球經濟產生多大程度的影響。此外，新冠肺炎大流行可能會增加下文描述的許多其他風險。
金融和流動性風險
我們從一開始就蒙受了虧損，預計還會繼續蒙受虧損，而且可能永遠不會盈利。
自我們成立以來，我們一直沒有實現持續的盈利。我們預計在可預見的未來還會蒙受更多損失，而且隨着我們的研發努力和商業活動的進展，我們的損失可能會增加。我們預計，這樣的虧損將在每個季度之間波動，虧損和波動可能會很大。要實現盈利，我們或我們的合作伙伴必須成功製造和開發產品和候選產品，獲得監管批准，併成功將我們的產品商業化和/或與其他方達成有利可圖的商業化安排。我們可能需要比預期更長的時間才能從當前或未來的任何許可協議中獲得可觀的收入，或者直接從產品銷售中獲得可觀的收入，或者我們可能永遠不會收到這些收入。即使我們能夠成功地將我們現有的產品商業化，或開發新的商業上可行的產品，我們對第三方負有的某些義務，包括但不限於我們根據特許權使用費購買協議為某些OrLADEYO和BCX9930收入支付RPI特許權使用費的義務，可能會降低此類產品的盈利能力。
由於與開發我們的候選產品、推出新產品及其商業化潛力相關的眾多風險和不確定性，我們無法預測未來虧損的程度。即使我們確實實現了盈利，我們也可能無法維持或提高季度或年度的盈利能力。如果我們無法實現並維持盈利，我們普通股的市值可能會下降。
我們未來可能需要籌集更多資金。如果我們無法在需要的時候籌集資金，我們可能需要調整我們的運營。
在我們公司歷史的大部分時間裏，我們都遭受了運營虧損，預計我們2021年的支出將超過2021年的收入。我們預計，在收入達到足以支持持續運營的水平之前，運營虧損和負現金流將繼續存在。
我們的流動性需求將在很大程度上取決於我們產品商業化運營的成功以及未來我們候選產品的進展。我們管理流動性需求的計劃主要包括控制研發項目的時間和支出，通過股權和/或債務融資籌集額外資金，以及將我們批准的產品商業化。我們還可以考慮其他為運營提供資金的計劃，包括：(1)確保或增加美國政府對我們項目的資助，包括獲得額外的和履行採購合同；(2)對我們的某些產品或候選產品的外部許可權，根據這些權利，我們將獲得現金里程碑付款和/或特許權使用費；(3)通過股權或債務融資或其他來源(包括特許權使用費或其他貨幣化交易)籌集額外資本；(4)獲得額外的產品候選監管批准，這將產生收入、里程碑付款和現金流；(5)減少研究和開發項目的支出，包括停止和暫停開發；和(6)重組運營，以改變我們的管理結構。
我們不能保證我們的任何計劃都會成功，也不能保證在需要時，我們會以合理的條件獲得額外的資金，或者根本不能保證。如果我們無法獲得足夠的額外資本，我們可能會被迫調整或縮減我們的業務；推遲、減少或停止正在進行的臨牀試驗或商業化努力；完全停止運營；或者申請破產。
與藥物開發和商業化相關的風險
我們的成功取決於我們有能力推動我們的候選產品通過不同的開發階段，特別是通過臨牀試驗過程，並獲得監管部門對我們候選產品的商業銷售的批准。
要獲得我們候選產品商業化銷售所需的監管批准，我們或我們的合作伙伴必須通過臨牀前研究和臨牀試驗證明每個候選產品都是安全有效的。發展過程和相關監管過程是複雜和不確定的。我們候選產品的臨牀前和臨牀開發容易受到藥物開發任何階段固有的失敗風險的影響，包括未能證明療效和安全性、發生嚴重的、醫學上或商業上不可接受的不良事件、我們或我們的合作伙伴未能遵守試驗方案、適用的監管要求和行業標準，或者FDA或任何類似的外國監管機構認定候選產品可能無法繼續開發或根據我們的開發計劃獲得批准。我們不能保證任何臨牀前研究和臨牀試驗將按計劃進行或如期完成(如果有的話)，也不能保證此類試驗的結果足以支持監管部門批准我們的候選產品。
我們的候選產品在臨牀開發過程中的進展取決於我們的試驗，這表明我們的候選產品在根據臨牀試驗方案實現預先確定的安全性和有效性終點後，對正在接受治療的患者具有足夠的安全性和有效性。在我們的任何計劃(包括BCX9930、BCX9250、GALIDSIVR和我們的其他罕見疾病候選產品)中，如果不能實現這些終點中的任何一個，都可能導致我們的試驗延遲或修改，或者需要執行額外的計劃外試驗。如果我們的任何候選產品與不良事件或不良副作用相關，或者具有意想不到的特性，我們可能需要放棄開發該候選產品，或將該候選產品的開發限制在某些用途或人羣中，在這些用途或人羣中，從風險效益的角度來看，不良副作用或其他特徵不太普遍、不太嚴重或更容易接受。最初在臨牀或臨牀前測試中表現出希望的候選產品稍後可能會被發現導致不良或意想不到的副作用，可能導致我們候選產品的開發延遲、重大意外成本或計劃終止。我們候選產品的開發計劃，包括我們的臨牀試驗，可能沒有得到充分的設計或執行，這可能會對研究結果和研究結果的分析產生負面影響。由於臨牀試驗的成本和持續時間，我們可能會決定停止開發不太可能在臨牀試驗中顯示出有利結果、不太可能幫助產品發展到有意義的合作的點的候選產品，或者不太可能具有合理的商業潛力的候選產品的開發。
我們的臨牀前研究和臨牀試驗中的不良或非決定性數據或在人體上的副作用可能導致FDA或外國監管機構(例如，EMA、MHLW或MHRA)拒絕批准候選產品的任何有針對性的適應症，或者施加可能影響候選產品的開發或最終商業可行性的限制或警告。此外，FDA或外國監管機構可能會認定，我們候選產品的研究數據需要進行與我們計劃的開發戰略不同的額外研究或研究設計，這些監管機構還可能要求患者進行監測和測試，或者可能對我們的開發活動實施限制或其他條件，其中任何一項都可能對我們計劃的開發戰略的成本和時間產生重大影響。如果我們或他們認為試驗參與者面臨不可接受的健康風險，我們、我們的合作伙伴、FDA或外國監管機構可以隨時暫停或終止臨牀試驗。
我們成功完成臨牀開發過程的能力取決於許多因素，包括但不限於：
| ● |
我們或我們的合作伙伴有能力確保合適的臨牀地點和研究人員，並及時或根本不招募和維持足夠數量的患者； |
| ● |
登記參加臨牀試驗的患者可能不遵守臨牀試驗方案，或者在治療期間和治療後與研究人員保持聯繫以提供完整的數據； |
| ● |
我們的候選產品可能不會被證明是安全或有效的，或者可能會產生不利或不確定的結果； |
| ● |
我們或我們的合作伙伴可能出於各種原因決定或要求暫停或終止臨牀研究，包括髮現參與者面臨不可接受的健康風險、不良副作用或候選產品的其他意想不到的特徵、不符合監管要求或其行為標準，或發現化學或機械相似的產品或候選產品造成不良影響； |
| ● |
監管機構可能不同意我們或我們合作伙伴的臨牀試驗方案，或我們或他們對臨牀前研究和臨牀試驗數據的解釋； |
| ● |
臨牀方案或研究程序可能沒有得到充分的設計或研究人員遵循； |
| ● |
配方改進可能不會像預期的那樣起作用，這可能會對我們候選產品的商業需求產生負面影響； |
| ● |
監管機構可能無法批准或隨後發現與我們或我們的合作伙伴簽訂臨牀和商業供應協議的第三方製造商的製造工藝或設施有問題； |
| ● |
進行開發活動所需的原材料或製成品候選材料或其他材料的供應或數量可能不足、不足或無法以可接受的成本獲得，我們或我們的合作伙伴可能會遇到供應中斷的情況； |
| ● |
我們或我們合作伙伴的發展計劃可能會因發展戰略的變化、新的或不同的法規、要求和指導方針的影響或其他意外事件或條件而延遲或更改； |
| ● |
臨牀前研究和臨牀試驗的成本可能比我們預期的要高； |
| ● |
我們或我們的第三方承包商，包括生產我們的候選產品或其組件或成分的承包商，或代表我們或我們的合作伙伴進行臨牀試驗或實驗室測試的承包商，可能無法及時或根本不遵守監管要求和行業標準或履行合同義務；以及 |
| ● |
新冠肺炎疫情對上述一個或多個因素的影響。 |
臨牀試驗既漫長又昂貴。上面列出的許多因素都可能導致我們任何項目的臨牀開發成本增加或臨牀開發時間延長。我們或我們的合作伙伴在臨牀前測試和臨牀試驗上花費了大量費用，並投入了大量時間，但我們不能確定這些測試和試驗是否會導致產品的商業銷售。即使我們或我們的合作伙伴成功地完成了候選產品的臨牀試驗，我們或我們的合作伙伴也可能不能及時提交所需的監管文件，可能無法獲得候選產品的監管批准，在這種情況下，我們將無法從產品銷售或許可安排中獲得任何收入，或者任何候選產品如果獲得批准，可能會受到標籤、營銷、分銷、處方和使用方面的限制，這可能會對該產品的銷售產生不利影響。
如果我們與第三方(如我們的開發合作伙伴、承包商和合同研究機構)的開發合作失敗，我們候選產品的開發將被推遲或停止。
我們在產品候選開發的許多重要階段嚴重依賴第三方，包括但不限於：
| ● |
發現能引起或啟動疾病或紊亂進展所必需的生物反應的天然蛋白質，稱為酶靶標； |
| ● |
為我們的化合物和候選產品執行某些藥理學臨牀前研究和後期開發； |
| ● |
管理我們的1期、2期和3期臨牀試驗，包括醫學監測、實驗室測試和數據管理； |
| ● |
執行可能需要對我們的候選產品進行批准的毒理學研究； |
| ● |
配方改進策略和方法； |
| ● |
生產配製我們的產品所需的原料和藥物，以及用於我們的臨牀試驗、毒理學研究和任何潛在的商業產品的候選產品；以及 |
| ● |
管理美國以外的某些監管互動。 |
我們在這些階段中的任何一個階段都不能進行成功的協作，這將極大地影響我們的業務。如果我們不以可接受的條件從學術機構或其他生物技術公司獲得酶靶標或抑制劑的許可，我們的藥物開發努力將受到影響。同樣，如果合同研究機構或第三方承包商進行我們的初始或後期臨牀試驗、進行我們的毒理學或其他研究、製造我們的起始材料、藥物和候選產品、提供與我們的臨牀試驗相關的實驗室測試或其他服務，或協助我們履行監管職能，違反他們對我們的義務，履行他們的服務，或未能遵守監管要求，這將延誤或阻止我們候選產品的開發和任何潛在商業產品的供應。
如果我們失去了與其中任何一方或多方的關係，我們可能會在尋找另一家可比提供商以及隨後與其簽訂服務合同方面遇到重大延誤。我們可能無法以合理的條款保留另一家供應商(如果有的話)。即使我們找到了替代提供商，該提供商也可能需要額外的時間來響應我們的需求，並且可能不會提供與原始提供商相同類型或級別的服務。此外，我們保留的任何供應商都將遵守適用的FDA當前良好實驗室規範、當前良好製造規範(“cGMP”)和當前良好臨牀規範，以及類似的外國標準。我們無法控制這些供應商遵守這些規定。因此，如果這些供應商不遵守這些實踐和標準，我們候選產品的開發和商業化可能會被推遲。如果上述任何風險得以實現，我們的業務、財務狀況和經營業績都可能受到重大不利影響。
如果我們不能獲得額外的資金或可接受的合作安排，我們可能無法完成我們的產品和候選產品的開發和商業化，也無法繼續運營。
隨着我們項目的推進，我們的成本可能會增加。我們目前和計劃中的發現、開發、批准和商業化工作將需要大量資金。我們的費用、收入和現金利用率可能因許多因素而有很大差異，這些因素包括：我們獲得監管部門對我們的候選產品(包括BCX9930、BCX9250和GALIDSIVR)的批准的能力；我們對我們的產品(包括ORLADEYO)保持監管批准、成功商業化並獲得市場認可的能力；我們籌集額外資本的能力；我們從與第三方合作開發和商業化我們的產品和候選產品(包括我們與Torii、BARDA/任何政府機構或其他方訂購帕拉米韋或伽利西韋的數量或盈利能力；我們當前和擬議的候選產品臨牀試驗的進展和結果；以及我們的主導產品製造和其他計劃的進展情況。
為了繼續未來的運營，推進我們的藥物開發計劃，並將我們目前的產品和候選產品商業化，我們將被要求籌集額外的資金。除了尋求戰略合作伙伴關係、交易和政府資金外，我們還可能進入股票或債務市場，招致額外借款，或尋求其他資金來源，以隨時滿足流動性需求，包括利用新興資本市場的有吸引力的機會。額外的資金，無論是通過額外的證券銷售、額外的借款、特許權使用費或其他貨幣化交易，與合作伙伴(包括Torii等公司合作伙伴和BARDA/HHS或NIAID/HHS等政府機構)的合作安排，或從其他來源獲得的資金，在需要時或在我們可以接受的條款下，可能無法獲得。發行優先股、普通股或可轉換證券的條款和價格比我們目前發行的普通股優惠得多，可能會稀釋或不利影響我們現有股東的持股或權利。額外的借款可能會使我們受到比我們的信貸協議目前適用於我們更多的限制性契約的約束。此外，協作安排可能需要我們將某些物質權利轉讓給這些公司合作伙伴。資金不足或缺乏可接受的合作伙伴關係可能需要我們推遲、縮減或取消某些研發計劃。
我們在需要或根本不需要時籌集額外資金的能力可能是有限的，可能在很大程度上取決於我們成功地將OrLADEYO商業化並獲得市場接受，以及我們當前藥物開發計劃的成功，包括BCX9250治療FOP、BCX9930治療補體系統疾病的BCX9250的開發計劃的進展、時間表和最終結果(包括但不限於配方進度、長期人體安全性研究以及致癌性、藥物相互作用、毒性或其他所需研究)。BCX9930用於治療補體系統疾病的FOP，BCX9930是我們的廣譜抗菌藥物以及我們產品的任何審批後研究。此外，股票和債券市場的收縮和波動，包括新冠肺炎的影響，可能會限制我們未來在出現此類需求時籌集資金的靈活性。此外，我們還接觸到許多不同的行業、融資合作伙伴和交易對手，包括商業銀行、投資銀行和合作夥伴(包括投資者、許可合作伙伴和美國政府)，它們在當前的經濟和政治環境下可能是不穩定的，或者可能變得不穩定，包括受到新冠肺炎的影響。任何這樣的不穩定都可能影響這些當事人履行對我們的合同義務的能力，或者它可能會限制或對未來與我們的交易施加負擔。此外，供應商也有可能受到負面影響。我們當前計劃中的任何不利結果或不利的經濟狀況都可能給我們的普通股價格帶來嚴重的下行壓力，並可能減少在資本或信貸市場籌集資金的機會，如果這種情況嚴重和持續，還可能進一步降低公司可投資現金的回報。, 這可能會對我們的運營結果和現金流產生實質性的不利影響，並限制我們繼續開發和商業化我們的產品和候選產品的能力。
如果我們或我們的合作伙伴不能獲得政府對我們候選產品的批准或保持對我們產品的政府批准，我們或我們的合作伙伴將無法將這些產品和潛在產品商業化和銷售，這將嚴重損害我們的業務，因為我們將得不到任何收入。
我們或我們的合作伙伴在營銷或銷售我們的產品之前必須獲得監管部門的批准。如果FDA或類似的外國監管機構推遲或拒絕監管部門批准我們的候選產品之一，或撤銷對以前批准的產品的批准，我們將無法在適用的司法管轄區內營銷或銷售該產品，也不會從與此相關的銷售或許可安排中獲得收入，這可能會對我們的業務產生重大和不利的影響。
在任何司法管轄區，準備和獲得監管批准的過程都可能是漫長和昂貴的，批准從來都不是確定的。由於開發過程中固有的風險和不確定性，包括與新冠肺炎影響相關的風險和不確定性，我們的候選產品獲得監管批准所需的時間可能比我們預期的要長得多，或者可能永遠不會獲得批准。正如“風險因素-與我們業務相關的風險-與藥物開發和商業化相關的風險-我們的成功取決於我們是否有能力推動我們的候選產品通過不同的開發階段，特別是通過臨牀試驗過程，並獲得監管機構對我們候選產品的商業銷售的批准，”我們或我們的合作伙伴可能 在臨牀前研究和臨牀試驗期間或由於臨牀前研究和臨牀試驗的結果，可能會推遲或阻止監管部門批准我們的候選產品，或對我們管理層的信譽、我們的價值和我們的經營業績產生負面影響。
即使FDA或外國監管機構批准了候選產品，批准也可能限制候選產品的指定用途，對候選產品施加其他限制，和/或可能要求進行審批後研究，這可能會損害候選產品的商業可行性。即使我們獲準在美國或國際市場銷售我們的潛在產品，我們也將繼續受到廣泛的監管要求。這些要求涉及面很廣，除其他事項外，還適用於以下各項：
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藥品不良反應報告規定； |
| ● |
產品推廣； |
| ● |
產品製造，包括良好的製造規範要求；以及 |
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產品更改或修改。 |
我們未能遵守現有或未來監管機構對監管批准的要求，或失去或更改之前獲得的批准，可能會削弱我們從產品銷售或許可安排中創造任何收入的能力，這可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果產生實質性的不利影響。
我們專注於罕見疾病，這可能會帶來額外的風險和挑戰。
由於我們專注於開發治療罕見疾病的藥物，我們可能會為我們在美國或世界其他地方的候選產品尋求孤兒藥物、突破性療法或快速通道稱號。通常，監管當局在決定是否批准此類指定時擁有廣泛的自由裁量權。我們不能保證我們的候選產品將獲得FDA的孤兒藥物狀態或其他監管機構的同等稱號。我們也不能保證我們將獲得突破性治療、快速通道或同等的稱號，這些稱號提供了某些潛在的好處，例如更頻繁地與適用的監管機構開會討論開發計劃、就高效的藥物開發計劃提供密集的指導，以及可能符合滾動審查或優先審查的資格。即使我們成功地為我們的候選產品獲得了任何此類指定，此類指定也可能不會帶來更快的開發或監管審查或批准，也不會增加我們的候選產品獲得上市批准的可能性。例如，儘管PNH的BCX9930已經從FDA獲得了快速通道和孤兒藥物指定，但與相關司法管轄區的傳統流程相比，我們可能不會體驗到更快的開發、審查或批准過程。我們可能無法獲得或維護BCX9930或其他獲得這些稱號的候選產品，而我們的競爭對手可能會為其候選產品獲得這些稱號，這可能會影響我們開發和商業化我們的產品和候選產品或與此類競爭對手競爭的能力，這可能會對我們的業務、財務狀況或運營結果產生不利影響。
如果任何批准的產品的有效性低於預期，導致先前未確定的不良副作用，或未能在醫學界獲得市場認可，則該產品的商業可行性可能會受到影響。
如果在獲得監管部門對產品的批准後，我們或其他人發現該產品的有效性低於之前認為的效果，或導致先前未確定的不良副作用，則可能會發生以下任何不良事件：
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監管機構可能撤回對該產品的批准，或對該產品實施營銷或生產限制，或要求我們或我們的合作伙伴制定一份藥物指南，概述分發給患者的不明副作用的風險； |
| ● |
我們或我們的合作伙伴可能被要求召回產品，改變產品的給藥方式，進行額外的臨牀試驗，或受到民事或刑事處罰；以及 |
| ● |
產品的競爭力可能會下降，我們的聲譽可能會受損。 |
即使在獲得監管部門的批准後，任何產品都可能無法獲得醫生、患者、第三方付款人、衞生當局和醫學界其他人的足夠甚至是任何市場認可度。例如，即使新的、可能更有效或更方便的治療進入市場，醫生也往往不願將他們的患者從現有的治療方法中切換出來。此外，患者經常適應他們目前正在接受的治療，除非他們的醫生建議更換產品，或者由於現有治療缺乏報銷而被要求更換治療，否則患者不想更換。如果批准的產品沒有達到足夠的市場接受度，它可能不會產生顯著的收入。上述任何情況的發生都可能對我們的業務產生實質性的不利影響。
如果我們不能成功地商業化或建立合作關係來商業化我們的某些產品和候選產品，或者如果任何合作伙伴終止或未能履行與我們協議規定的義務，我們的產品和候選產品商業化的潛在收入可能會減少、延遲或取消。
我們的業務戰略是增加我們產品和候選產品組合的資產價值。我們認為，要實現這一目標，最好是保留全部產品權利，或酌情與第三方達成合作安排。根據需要，潛在的第三方關係可能包括臨牀前開發、臨牀開發、監管批准、營銷、銷售以及我們的產品和候選產品的分銷。
目前，我們已經與Torii公司就OrLADEYO在日本的商業化建立了合作關係，與Shionogi和Green Cross公司分別就帕拉米韋的開發和商業化與MundiPharma公司建立了合作關係，與Mundesine(Forodesine)的開發和商業化關係也與Mundesine公司建立了合作關係。建立和實施協作關係的過程既困難又耗時，並且涉及重大不確定性，包括：
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我們的合作伙伴可能會因為商業、監管或臨牀結果不令人滿意，包括批准後的臨牀承諾、業務戰略的改變、控制權的變更或其他原因，尋求重新談判或終止與我們的關係； |
| ● |
我們的合作安排合同可能會到期； |
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合作關係(例如與我們的某些分銷合作伙伴的合作關係)到期或終止可能會觸發公司對合作夥伴持有的未售出產品的回購義務； |
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我們的合作伙伴可能會選擇尋求替代技術，包括我們競爭對手的技術； |
| ● |
我們可能與合作伙伴發生糾紛，可能導致訴訟或仲裁，例如我們最近與Seqirus UK Limited之間的仲裁程序，這可能導致鉅額費用並轉移我們管理層的注意力； |
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我們對合作夥伴的活動沒有日常控制權，對他們的決策控制有限； |
| ● |
我們能否從我們的合作伙伴那裏獲得未來的活動付款和版税，取決於他們是否有能力確定我們的候選產品的安全性和有效性，獲得監管部門的批准，以及實現市場對我們候選產品開發的產品的接受； |
| ● |
我們或我們的合作伙伴可能無法正確啟動、維護或捍衞我們的知識產權(在適用的情況下)，或者一方可能會使用我們的專有信息以招致訴訟，從而危及我們的專有信息或可能使我們的專有信息失效或使我們承擔潛在的責任； |
| ● |
我們或我們的合作伙伴可能沒有在我們的產品和候選產品上投入足夠的資本或資源；以及 |
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我們或我們的合作伙伴可能不遵守適用的政府法規要求。 |
如果我們或我們的合作伙伴未能及時或根本不履行我們的責任，我們與該協作相關的開發和商業化工作可能會減少、延遲或終止，或者我們可能需要承擔原本由我們的合作伙伴負責的活動的責任。如果我們不能在可接受的條件下建立和維持合作關係，我們可能不得不推遲或停止我們的一個或多個產品或候選產品的進一步開發或商業化，自費進行商業化活動，或尋找替代資金來源。如果我們的產品和候選產品開發或商業化的任何延遲都會嚴重影響我們的業務，因為如果我們的候選產品沒有在開發過程中取得進展或及時進入市場，或者根本沒有取得市場成功，或者如果我們的產品沒有取得市場成功，我們可能無法從產品銷售或許可安排中獲得任何收入。
我們與鳥井合作的結果可能達不到我們目前的預期。
我們與鳥井就OrLADEYO在日本的開發和商業化達成了一項協議。我們沒有與鳥井合作的歷史，無法預測這次合作的成功。我們實現此合作的預期收益(包括版税支付的收款或金額)的能力受到許多風險的影響，包括OrLADEYO的商業潛力可能無法滿足我們當前的期望、我們或Torii可能無法履行我們在“鳥井協議”下各自的義務，以及第三方可能無法及時或根本無法履行其對我們的義務。
鳥井協議規定，我們將有權獲得分級特許權使用費，其金額將取決於OrLADEYO在日本每個日曆年的年淨銷售額以及其他因素。在第一次商業銷售後的一年內，我們仍負責有關OrLADEYO在日本的監管活動。我們繼續使用第三方來履行我們在“鳥井協議”下的許多義務，包括但不限於我們在日本的監管和其他責任。如果我們的互動或我們的第三方代理商的互動不成功，我們可能無法履行“託裏協議”規定的義務，這可能會對商業成功和合作夥伴關係產生負面影響，影響預期的經濟效益，或者需要進一步開發OrLADEYO。
鳥井可以在某些有限的情況下終止鳥井協議，包括在OrLADEYO在日本首次商業銷售六週年後發出一年的書面通知。如果Torii協議因這些條款而終止，我們將不再有權根據該協議獲得任何里程碑或特許權使用費付款，這可能會對我們的業務和運營業績產生重大不利影響。
鳥井將在一個聯合指導委員會的監督下，獨家控制OrLADEYO在日本防止HAE攻擊的商業化活動，並擁有決策權。因此，我們根據鳥井協議收到的任何特許權使用費以及支付的金額取決於鳥井是否成功地進行了此類商業化活動。此外，競爭激烈的產品以及患者需求、處方水平、報銷決定或其他因素的變化可能會限制OrLADEYO在日本的商業潛力，這可能會大幅減少我們根據Torii協議有權獲得的任何版税金額。
根據Torii協議，我們將負責向Torii供應其所需數量的OrLADEYO用於商業銷售。如果由於我們的第三方合同製造商未能生產足夠的藥品，我們無法向鳥井供應所需數量的OrLADEYO，那麼鳥井在日本成功將OrLADEYO商業化的能力可能會受到實質性的損害，我們可能會根據鳥井協議獲得更少的特許權使用費收入，或者根本得不到任何收入。
上述任何風險都可能對我們履行“鳥井協議”項下義務的能力產生重大不利影響，這可能會大幅降低“鳥井協議”給我們帶來的經濟利益，並損害或導致我們與“鳥井協議”的合作終止。
我們不能保證我們的產品或技術的商業化努力、方法和戰略會成功，我們未來的收入來源也是不確定的。
不能保證我們和我們合作伙伴的商業化努力、方法和戰略一定會成功。雖然我們已經擴大了內部商業團隊，並增加了經驗豐富的專業人員，但作為一家公司，我們在產品或技術商業化方面沒有太多經驗。此外，對於我們目前或計劃商業化的產品，我們可能無法建立或充分提高我們的銷售、營銷和分銷能力。我們從我們或我們的合作伙伴商業化的產品中獲得收入的能力受到幾個風險的影響，包括：
| ● |
我們或我們的合作伙伴可能無法成功完成臨牀試驗，或未能履行上市後承諾，足以獲得並保持監管機構的上市批准； |
| ● |
許多競爭對手更有經驗，擁有更多的資源，他們的產品可以比我們的產品和候選產品更快地上市，更具成本效益，或者有更好的療效或耐受性； |
| ● |
我們可能無法採用全面有效的知識產權戰略，這可能會導致我們公司、我們的產品和候選產品的商業價值下降，或與這些產品相關的版税下降(例如，在韓國失去帕拉米韋專利，這可能會導致綠十字的版税減少)； |
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我們可能沒有采用全面有效的監管策略，這可能會導致我們產品商業化的延遲或失敗； |
| ● |
我們和我們的合作伙伴將我們的產品成功商業化的能力受到競爭格局的影響，目前還不能完全瞭解； |
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產品銷售收入將取決於我們獲得和保持優惠定價的能力； |
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報銷是不斷變化的，這可能會極大地影響我們產品的使用； |
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產品銷售的未來收入將取決於我們成功完成臨牀研究、獲得監管批准以及製造、營銷、分銷和商業化我們批准的藥物的能力；以及 |
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新冠肺炎疫情對我們或我們的合作伙伴的影響。 |
此外，OrLADEYO未來的銷售收入受到不確定因素的影響，這將取決於幾個因素，包括我們和我們的合作伙伴在美國和其他地方的商業化努力是否成功，轉向OrLADEYO的新患者數量，患者留存和需求，開OrLADEYO的醫生數量，每月處方率，第三方付款人的報銷情況，患者從我們的臨牀試驗和早期接入計劃轉變為商業客户的情況，以及市場趨勢。
即使我們能夠成功地將我們現有的產品商業化，或者開發新的商業上可行的產品，我們對第三方負有的某些義務，包括但不限於我們根據特許權使用費購買協議為某些OrLADEYO和BCX9930收入支付特許權使用費的義務，可能會降低此類產品的盈利能力。
我們預計將繼續擴大我們的開發和監管能力，並實施銷售、營銷和分銷能力，因此，我們在管理增長方面可能會遇到困難，這可能會擾亂我們的運營。
我們預計，我們的員工數量和業務範圍將繼續大幅增長，特別是在藥品開發、法規事務、銷售、營銷和分銷領域。為了管理我們預期的未來增長，我們必須繼續實施和改進我們的管理、運營和財務系統，擴大我們的設施，並繼續招聘和培訓更多合格的人員。例如，我們在2020年擴大了內部商業團隊，為OrLADEYO的商業發佈做準備。由於我們的財務資源有限，而且我們的管理團隊在管理一傢俱有如此預期增長的公司方面的經驗有限，我們可能無法有效地管理我們業務的擴張，也無法招聘、培訓和留住更多合格的人員。我們業務的擴張可能會導致巨大的成本，並可能轉移我們的管理和業務發展資源。此外，如果我們在任何地區招募商業團隊並建立營銷能力的任何產品或候選產品的商業發佈被推遲或由於任何原因沒有發生，我們將過早或不必要地招致這些商業化費用。任何無法管理增長的情況都可能推遲我們業務計劃的執行或擾亂我們的運營。
我們依賴第三方供應商製造和分銷我們的產品、候選產品以及產品和候選產品的材料。如果我們不能依賴現有的第三方供應商，我們將被要求在尋找新的第三方供應商時產生巨大的成本和潛在的延遲，這可能會對我們的產品和候選產品的開發和商業化時間表產生不利影響。
我們依賴第三方供應商(包括第三方製造商、分銷商和專業藥店)來製造和分銷我們的產品、候選產品和候選產品的材料。通常，特別是在早期開發和商業化過程中，我們只有一個或有限的特定產品或服務的來源，例如製造和/或分銷。我們依賴這些第三方供應商及時並根據適用的政府法規履行其義務。我們的第三方供應商，特別是我們的第三方製造商和分銷商，可能是我們為特定產品或服務或在特定地區聘請的唯一供應商，在滿足我們的要求方面可能會遇到困難，包括但不限於以下問題(視情況而定)：
| ● |
投入的資源不足，無法在預期時間內滿足我們的要求； |
| ● |
產量不一致； |
| ● |
商業產品的產品責任索賠或者召回； |
| ● |
將生產規模擴大到商業規模和驗證規模的困難； |
| ● |
製造過程所需材料交付中斷； |
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未及時將本公司產品的商業供應分發給商業供應商或最終用户的； |
| ● |
與其他供應商的工廠時間安排或意外的設備故障； |
| ● |
可能襲擊其設施或影響基礎設施的潛在災難； |
| ● |
我們的藥物物質或產品中可能存在的潛在雜質，可能會影響我們臨牀試驗或未來商業化產品的可用性； |
| ● |
質量控制和保證差或過程控制不充分； |
| ● |
未能向我們提供有關庫存、使用我們產品的患者數量或有關我們產品的嚴重不良事件和/或產品投訴的準確或及時信息； |
| ● |
第三方無法履行其對我們或他人的財務義務； |
| ● |
第三方可能違反制造或分銷協議的； |
| ● |
第三方可能在成本高昂或給我們帶來不便的時間終止或不續簽關鍵協議；以及 |
| ● |
不遵守或配合FDA或其他外國監管機構或當地海關提出的法規和規範或要求，特別是與OrLADEYO、BCX9930、BCX9250、伽利西韋、帕拉米韋和我們的早期化合物相關的法規和規範或要求。 |
許多其他因素可能會導致我們任何產品和候選產品的生產和分銷中斷，包括人為錯誤、自然災害、流行病、勞資糾紛、恐怖主義或戰爭行為、設備故障或原材料短缺。如果我們的商業分銷合作伙伴不能在預期時間內滿足我們的要求，或者不能向我們提供準確或及時的信息和數據，包括庫存和銷售、嚴重的不良事件和/或產品投訴，我們的業務，包括我們的商業發佈和OrLADEYO的銷售可能會面臨風險。此外，如果專業藥房服務，包括我們的第三方呼叫中心服務(提供患者支持和財務服務、處方攝取和分發、報銷裁決和持續的合規支持)沒有得到有效管理，OrLADEYO的商業發佈和銷售的繼續可能會延遲或受到影響。
此外，我們的合同製造商可能無法以使我們的產品或候選產品具有商業可行性所需的成本或數量製造它們所需的材料。我們的原材料、藥品、產品和候選產品是由有限的幾家供應商生產的，其中一些供應商只在一家工廠生產。如果這些供應商中的任何一家無法生產這些產品，這可能會嚴重影響我們進一步進行臨牀前試驗和臨牀試驗的產品和候選產品材料的供應。到目前為止，我們的第三方製造商已經滿足了我們的製造要求，但他們可能不會繼續這樣做。此外，生產過程或程序的改變，包括藥物生產地點的改變或第三方製造商的改變，可能需要根據FDA的cGMP和類似的外國要求事先進行審查和批准。這種審查可能既昂貴又耗時，可能會推遲或阻止產品的發佈。FDA或外國監管機構可以隨時實施新標準，或改變對現有標準的解釋和執行，用於產品的製造、包裝或測試。如果我們或我們的合同製造商不能遵守，我們或他們可能會受到監管行動、民事訴訟或處罰，其中任何一項都可能使我們付出高昂的代價，並可能導致產品延誤或短缺。
如果我們無法保持當前的第三方關係，或無法以合理的商業條款與其他第三方簽訂新協議，或者如果我們的任何第三方供應商的製造或分銷表現不佳或未能遵守任何監管機構，我們可能無法完成我們的產品和候選產品的開發、獲得及時批准或商業化。
我們和我們的合作伙伴將我們的產品商業化，將面臨此處描述的潛在商業化風險和許多額外風險。 我們的任何潛在收入收益，包括里程碑付款、特許權使用費或其他對價，都是高度投機性的。
我們產品的商業化成功是不確定的，受制於我們與藥物開發和商業化有關的其他風險因素中披露的所有風險和不確定因素。此外，我們產品的商業化還面臨進一步的風險，可能會受到許多因素的負面影響，包括但不限於以下因素：
| ● |
我們的產品可能不足以在當前獲得批准的市場以外的市場上獲得足夠的安全和有效的市場批准； |
| ● |
我們的產品上市後承諾和進一步開發所需的資金可能不能及時、完全或充足地提供； |
| ● |
競爭產品的進步可能會極大地取代對我們產品的潛在需求； |
| ● |
政府和第三方付款人可能沒有提供足夠的保險或補償，這將對我們的產品需求產生負面影響； |
| ● |
我們可能無法向我們的合作伙伴提供商業材料，我們的合作伙伴可能無法直接或通過第三方製造商維持或建立足夠和可接受的商業生產； |
| ● |
醫療保健提供者和患者對我們產品的商業需求和接受程度可能不足以給我們或我們的合作伙伴帶來可觀的產品收入，並可能給我們帶來很少甚至沒有收入、里程碑式的付款或版税； |
| ● |
我們或我們的合作伙伴對我們產品的營銷和商業化努力的有效性； |
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市場對現有替代療法的滿意度； |
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相對於其他可用療法的感知療效； |
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疾病患病率； |
| ● |
治療費用； |
| ● |
替代產品的定價和可獲得性； |
| ● |
競爭對手的市場營銷活動； |
| ● |
醫學界轉向新的治療模式或護理標準；以及 |
| ● |
相對方便和容易管理。 |
與本行業競爭相關的風險
我們面臨着激烈的競爭，如果我們不能有效地競爭，對我們產品的需求可能會減少。
生物技術和製藥行業競爭激烈，受到快速而實質性的技術變革的影響。有許多公司尋求開發與我們目前目標相同的產品。我們在美國和其他地方的競爭對手不勝枚舉，其中包括大型跨國製藥和化學公司以及專業生物技術公司。這些競爭對手中的大多數都比我們擁有更多的資源，包括更多的財務資源、更多的研發人員以及更有經驗的製造、營銷和銷售組織。此外，我們的大多數競爭對手在進行臨牀試驗和獲得FDA和其他監管部門批准方面比我們有更多的經驗。因此，我們的競爭對手可能會比我們更快地獲得FDA或其他監管機構對候選產品的批准，也可能比我們的產品更快地獲得與我們產品競爭的產品的批准。在我們之前完成臨牀試驗、獲得必要的監管批准並開始藥物商業銷售的公司可能會獲得顯著的競爭優勢，包括專利和FDA的專有權，這將推遲我們銷售產品的能力。我們面臨並將繼續面臨以下方面的競爭：我們的產品商業化、針對理想疾病靶點的潛在候選產品的許可、理想候選產品的許可以及來自學術機構、政府機構、研究機構以及生物技術和製藥公司的候選產品的開發和營銷。除其他因素外，競爭還可能來自：
| ● |
其他藥物開發技術； |
| ● |
預防或減少疾病發病率的方法，包括疫苗；以及 |
| ● |
新的小分子或其他類別的治療劑。 |
其他人的開發可能會使我們的產品、候選產品或技術過時或缺乏競爭力。
2020年12月，我們獲得了FDA對OrLADEYO的批准。OrLADEYO是一種口服每日一次的療法，用於預防12歲及以上兒童患者的HAE攻擊。我們隨後分別於2021年1月、2021年4月和2021年5月在日本、歐盟和英國獲得了OrLADEYO的監管批准。此外，我們正在研究或開發用於治療其他幾種罕見疾病的產品，包括補體系統疾病和FOP，以及開發廣譜抗病毒藥物我們預計，我們的醫藥產品和候選產品將面臨激烈的競爭。在競爭對手獲得顯著競爭優勢之前，完成臨牀試驗、獲得所需資金或政府支持、獲得所需監管批准並開始對其產品進行商業銷售或儲存訂單的公司。有針對HAE的許可療法(包括Berinert®、Haegarda®、Cinryze®、Kalbitor®、Takhzyro®、Firazyr®(Icatibant)、仿製藥icatibant和Ruconest®)，以及某些補體介導的疾病(如PNH、aHUS、重症肌無力和神經脊髓炎視譜性疾病(Soliris®、UltomirisTM和EmpaveliTM)、用於預防或治療流感的產品(季節性流感疫苗、達菲®(奧司他韋)、仿製藥奧司他韋、瑞樂沙®、INAVR®、法韋拉韋和Xofluza™)，以及一些在這些治療領域和治療FOP的臨牀開發中的其他產品。此外，世界各地的政府實體可能會提供獎勵、贈款和合同，以鼓勵對流感、冠狀病毒、埃博拉病毒和其他病毒的預防和治療藥物的額外投資，這可能會進一步增加我們的競爭對手的數量和/或為某些競爭對手提供優勢。有關我們的競爭對手、競爭產品或計劃以及這些和其他治療領域的競爭條件的進一步討論，請參閲我們最新的10-K年度報告的第一部分中的“商業競爭”。
如果我們的一個或多個競爭對手的產品或計劃(包括目前尚未確定的潛在競爭對手)獲得成功，我們產品的市場可能會減少或被淘汰。
與我們相比，我們的許多競爭對手和潛在競爭對手擁有的優勢要大得多：
| ● |
資本資源； |
| ● |
研發資源，包括人員和技術； |
| ● |
監管經驗； |
| ● |
臨牀前研究和臨牀試驗經驗； |
| ● |
製造、營銷和銷售經驗；以及 |
| ● |
生產設施。 |
這些競爭因素中的任何一個都可能阻礙我們的資金努力，使我們的產品、候選產品或技術失去競爭力，或者消除或減少對我們的產品和候選產品的需求。
法律和監管風險
我們受到與我們的產品和候選產品相關的各種法律法規的約束，如果我們或我們的合作伙伴不遵守這些法律法規，我們可能面臨重大處罰。
我們或我們的合作伙伴與已批准的產品相關的活動，或在監管部門批准後，我們正在開發的任何候選產品，如BCX9930、BCX9250和GALIDSIVR，都必須受到美國監管和執法機構(包括FDA、聯邦貿易委員會、司法部以及州和地方政府)和外國對應機構(包括EMA、MHLW、MHRA和其他機構)的監管和執法機構的約束。
我們負責報告不良藥物體驗，負責某些批准後研究，並可能承擔與召回或撤回我們的產品在獲得批准的司法管轄區銷售相關的責任和費用。我們還可能承擔與我們承包的產品製造或為我們的任何合作伙伴提供支持相關的責任。我們被要求保持記錄，並向監管機構提供與我們產品相關的數據和報告(例如，風險評估和緩解策略、跟蹤和跟蹤要求以及不良事件)，我們可能會招致某些促銷監管和政府定價風險，所有這些風險都可能對我們的運營和財務狀況產生重大不利影響。類似的責任將在監管部門批准我們目前正在開發的任何其他候選產品時適用。
此外，我們還受到聯邦醫生陽光法案和各州某些類似的醫生支付和藥品定價透明度立法的約束。我們還受到與醫療保健“欺詐和濫用”相關的各種聯邦和州法律的約束，包括聯邦和州的反回扣和虛假索賠法律。在美國以外，我們在運營的各個司法管轄區可能會受到類似的外國法律和法規的約束。這些法律法規適用於我們或我們的合作伙伴的運營、銷售和營銷實踐、價格報告以及與醫生、其他客户和第三方付款人的關係。反回扣法一般禁止製造商索取、提供、接受或支付任何報酬來創造業務，包括購買或開出特定藥物的處方。雖然這些法律的具體規定各不相同，但它們的範圍通常很廣，可能沒有任何法規、指導意見或法院裁決來澄清這些法律如何適用於特定的行業實踐。虛假索賠法律禁止任何人在知情和自願的情況下向第三方付款人(包括聯邦醫療保險和醫療補助)提交虛假或欺詐性的報銷或服務索賠、未按索賠提供的項目或服務的索賠或醫療上不必要的項目或服務的索賠，或導致向第三方付款人(包括聯邦醫療保險和醫療補助)提交或導致向第三方付款人提交虛假或欺詐性的報銷或服務索賠。陽光條款適用於產品在某些政府計劃下得到報銷的製造商，並要求這些製造商每年向聯邦政府披露向醫生(定義為包括醫生、牙醫、視光師、足科醫生和脊椎按摩師)和教學醫院以及教學醫院支付的某些款項。, 醫生(如上所述)及其直系親屬持有的所有權和投資權益。州法律還可能要求披露藥品價格信息和營銷支出。儘管我們試圖遵守這些法規，但我們或我們合作伙伴的做法可能會受到醫療欺詐和濫用、反回扣、虛假聲明或類似法律的挑戰。違反《醫生陽光法案》和類似立法或欺詐和濫用法律的行為可能會受到民事或刑事制裁，包括罰款和民事罰款，以及未來被排除在參與政府醫療保健計劃之外。
我們臨牀試驗的首席研究員可能會不時擔任我們的科學顧問或顧問，並獲得與此類服務相關的報酬。在某些情況下，我們可能需要向某些監管機構報告其中一些關係，包括FDA和類似的外國監管機構。因此，FDA或其他監管機構可能會得出結論，認為我們與主要研究人員之間的財務關係會造成利益衝突，或以其他方式影響對該研究的解釋。如果一項研究存在利益衝突，在適用的臨牀試驗地點產生的數據的完整性可能會受到質疑，或者臨牀試驗本身的效用可能會受到威脅。這可能會導致FDA或其他監管機構延遲批准或拒絕我們的營銷申請(視情況而定)，並可能最終導致拒絕我們的一個或多個候選產品的上市批准。
FDA和外國監管機構也可能會對我們施加批准後的承諾，我們可能會因為各種原因而無法成功或按時完成這些承諾，包括但不限於缺乏完成研究的資金，以及適當的地點、調查人員或研究對象的興趣不足。我們目前受到某些審批後承諾的約束。如果我們未能遵守審批後的法律和法規要求，我們可能會受到處罰，我們的產品可能會受到FDA和其他監管機構的持續記錄和報告要求、審查和定期檢查。產品的監管批准可能會受到對該產品可能上市的指定用途的限制，或者受到限制我們促銷、銷售或分銷產品能力的其他限制性批准條件的限制。此外，我們的產品和任何其他未來候選產品的批准可能需要在批准後進行昂貴的測試和監督，以監控其安全性或有效性。
廣告和促銷受到FDA嚴格的規則和監督，作為NDA持有者，我們可能要對任何不符合規則和規定的廣告和促銷負責。特別是，所有宣傳材料和活動中的聲明必須與FDA批准的經批准的產品一致，必須得到適當的證實，並與有關產品的安全風險和限制的信息保持相當的平衡。我們還被要求就我們的產品進行適當的真實、非誤導性和非宣傳性的科學交流，適用的監管機構、競爭對手和其他第三方可能會認為我們沒有遵守這些規定。除了醫學教育工作外，我們可能會提供病人支援服務，以協助病人使用我們的商業認可產品接受治療，而這些產品已日益成為政府調查的重點。
有關批准產品的不良事件信息必須進行審查，作為NDA持有者，我們必須向FDA和其他監管機構快速定期提交不良事件報告。此外，除FDA外，產品的研究、製造、分銷、銷售和推廣還可能受到各種聯邦、州和地方當局的監管，包括醫療保險和醫療補助服務中心、美國衞生與公眾服務部的其他部門、美國司法部和司法部內的各個美國檢察官辦公室、州和地方政府以及與上述類似的外國機構。所有這些活動還可能受到醫療保健虛假索賠和欺詐和濫用法律的約束，以及消費者保護和不正當競爭法律的約束。
如果我們與受醫療保健法律法規約束的產品有關的運營被發現違反了上述任何醫療欺詐和濫用法律或適用於我們的任何其他政府法規，我們可能會受到懲罰，包括民事和刑事處罰、損害賠償、罰款以及縮減或重組我們的業務。對我們業務的任何處罰、損害賠償、罰款、縮減或重組都可能對我們的業務運營能力和財務業績產生不利影響。雖然合規項目可以降低因違反這些法律而受到調查和起訴的風險，但風險並不能完全消除。任何針對我們違反這些法律的行為，即使我們成功地進行了辯護，也可能導致我們招致鉅額法律費用，並轉移我們管理層對業務運營的注意力。此外，實現並持續遵守所有適用的欺詐和濫用法律可能代價高昂。
我們的員工和顧問可能從事不當行為或其他不當活動，包括不遵守監管標準和要求，這可能會給我們造成重大責任並損害我們的聲譽。
我們的員工和顧問有欺詐或其他不當行為的風險，包括故意不遵守FDA的規定或類似的外國監管機構的規定、向FDA或類似的外國監管機構提供準確的信息、遵守我們制定的製造標準、遵守聯邦和州醫療欺詐和濫用法律法規以及由可比的外國監管機構制定和執行的類似法律法規、準確報告財務信息或數據或向我們披露未經授權的活動。員工和顧問的不當行為也可能涉及不當使用在臨牀試驗過程中獲得的信息，這可能導致監管制裁和嚴重損害我們的聲譽。並非總是能夠識別和阻止員工和顧問的不當行為，無論是故意的、魯莽的、疏忽的還是無意的，我們採取的預防措施可能無法有效控制未知或無法管理的風險或損失，或保護我們免受政府調查或其他行動或訴訟，這些調查或行動或訴訟是由於未能遵守此類法律、標準或法規而引起的。如果對我們採取任何此類行動，而我們未能成功為自己辯護或維護自己的權利，這些行動可能會對我們的業務和經營結果產生重大影響，包括施加鉅額罰款或其他制裁。
我們和我們的合作伙伴可能會受到新的立法、監管建議和醫療保健付款人倡議的影響，這些可能會增加我們的合規成本，並對我們或我們的合作伙伴產生不利影響’有能力推銷我們的產品，獲得合作者並籌集資金。
“患者保護和平價醫療法案”(Patient Protection and Affordable Care Act，簡稱PPACA)對美國的醫療保健提供方式進行了廣泛的改革。PPACA包括許多影響製藥公司的條款，其中一些條款立即生效，另一些條款在過去幾年內生效。例如，PPACA通過私人醫療保險改革和擴大醫療補助，將醫療保險覆蓋範圍擴大到沒有保險的人。PPACA還向製藥商施加了大量成本，例如增加了支付給醫療補助的回扣責任，必須向聯邦醫療保險處方藥福利的某些參與者提供新藥折扣，向美國所有品牌處方藥製造商徵收年費，以及擴大現有計劃，要求某些類型的醫院和聯邦補貼診所提供藥品折扣。PPACA還包含成本控制措施，這些措施可能會降低醫療保健項目和服務(包括藥品)的總體報銷水平。它還要求報告並公開披露製藥公司向醫生和教學醫院提供的付款和其他價值轉移。
政府、保險公司、管理醫療機構和其他醫療服務付款人為控制或降低醫療成本所做的持續努力可能會導致我們醫藥產品的淨收入減少，並降低我們的開發努力的潛在回報。此外，製藥和設備製造商還必須報告和披露上一歷年向醫生及其直系親屬支付的某些款項和轉移的價值，以及他們持有的投資權益。未提交所需信息可能會導致未在年度提交的報告中報告的付款、價值或所有權轉移或投資利益的民事罰款。遵守PPACA和具有類似條款的州法律是困難和耗時的，不遵守這些州法律的公司將面臨民事處罰。由於這些法律範圍廣泛，而避風港範圍狹窄，我們的一些商業活動可能會受到一項或多項這類法律的挑戰。這樣的挑戰可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景產生實質性的不利影響。
此外，還有其他一些旨在改變製藥業的立法和監管提案。例如，某些州和聯邦一級已經頒佈立法，要求開發電子譜系，通過分銷系統在可銷售單位級別跟蹤和追蹤每一種處方藥。遵守這些電子譜系要求可能會增加我們的運營費用，並給我們帶來巨大的行政負擔。此外，我們的合規性可能被認為是不夠的，我們可能會面臨對我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景的實質性不利影響。作為這些和其他新提議的結果，我們可能決定改變我們目前的運營方式，提供額外的福利或改變我們的合同安排，任何這些都可能對我們的業務、財務狀況和運營結果產生實質性的不利影響。
在美國和其他市場的充分覆蓋和報銷對於我們批准的產品的商業成功至關重要。最近在美國，政府加強了對製造商為其銷售產品定價的方式的審查，導致國會進行了幾次調查，並提出了旨在改革政府計劃補償方法等內容的法案。美國個別州越來越積極地通過立法和實施旨在控制藥品定價的法規，包括價格或患者報銷限制、折扣、對某些產品准入的限制、營銷成本披露和透明度措施，在某些情況下，旨在鼓勵從其他國家進口和批量購買。地區衞生保健當局和個別醫院越來越多地使用招標程序來確定哪些藥品和哪些供應商將包括在他們的處方藥和其他醫療保健計劃中。第三方付款人越來越多地挑戰醫療產品和服務的價格，在某些情況下，還對特定藥物的覆蓋範圍施加限制。許多第三方付款人協商醫療服務和產品的價格，並制定制定定價和補償水平的處方。將一種產品排除在處方之外可能會導致其在第三方付款人的患者羣體中的使用量大幅減少。獲得保險的過程可能既漫長又昂貴，我們預計可能需要幾個月的時間才能讓特定的付款人對我們的產品進行初步審查，並就保險做出決定。例如, 第三方付款人可能需要我們提供成本效益分析數據，以證明我們的產品或我們可能推向市場的任何其他產品的成本效益。對於任何第三方付款人，我們可能無法提供足夠的數據來在與競爭產品相似或優先的基礎上獲得補償，或者根本無法提供可能對我們的業務、財務狀況和運營結果產生重大不利影響的數據。
我們面臨數據安全和隱私風險，我們實際或認為不遵守與隱私和數據保護相關的法規和其他法律義務可能會損害我們的業務。
我們有與隱私和數據保護相關的法律義務。遵守美國和國際數據保護法律和法規可能要求我們在合同中承擔更繁重的義務，限制我們收集、使用和披露數據的能力，或者在某些情況下影響我們在某些司法管轄區運營的能力。例如，我們受《加州消費者隱私法案》(California Consumer Privacy Act)的約束，該法案賦予加州居民更大的權利，可以訪問和要求刪除他們的個人信息，選擇不分享某些個人信息，並獲得有關他們的個人信息如何使用的詳細信息。我們還受歐盟的一般數據保護條例的約束。有關國際隱私法律和法規的詳細討論，請參閲本節中的“與我們的業務相關的風險-與國際運營相關的風險-我們實際或認為不遵守歐洲政府法規以及與隱私、數據保護和信息安全相關的其他法律義務可能會損害我們的業務”。不遵守這些法律法規可能會導致政府執法行動、私人訴訟或損害我們的聲譽和業務。
如果因為我們使用危險材料而違反了適用於此類材料的任何環境控制或法規，我們可能會在補救工作中招致大量成本和費用。
我們的研究和開發涉及對危險材料、化學品和各種放射性化合物的控制使用。我們受聯邦、州和地方法律法規的約束，這些材料和一些廢物的使用、儲存、搬運和處置都受聯邦、州和地方法律法規的約束。這些材料可能會發生意外污染或傷害。一旦發生事故，我們可能會對由此造成的任何損害負責，任何責任都可能超出我們的資源範圍。遵守或違反環境法律法規可能需要我們招致大量意想不到的成本，這將對我們的運營結果產生實質性和不利的影響。
知識產權風險
如果我們不能充分保護或執行我們的知識產權或獲得他人專利的權利，這些權利的價值就會縮水。
我們的成功在一定程度上將取決於我們和我們合作伙伴獲得、保護和執行可行知識產權的能力，包括但不限於對我們公司及其產品、方法、流程和我們可能許可或開發的其他技術的商號、商標和專利保護，保護我們的商業祕密，以及在不侵犯國內外第三方專有權利的情況下運營的能力。生物技術和製藥公司的專利地位通常高度不確定，涉及複雜的法律和事實問題，最近成為許多訴訟的主題。無論是美國專利商標局(USPTO)、專利合作條約辦公室，還是美國和其他司法管轄區的法院，對於許多生物技術和製藥專利允許的權利要求的廣度或提供的保護程度，都沒有一致的政策或可預測的裁決。此外，我們可能不會對所有候選產品進行全球專利保護，我們的知識產權可能不會在世界上所有國家都受到法律保護或強制執行。在某些司法管轄區，我們在某些計劃(包括我們的HAE計劃)中的某些候選產品的專利壽命可能很短或根本沒有，因此我們可能依賴孤立藥物獨佔性或數據獨佔性。不能保證我們將在每個司法管轄區獲得孤兒藥物專有權或數據專有權。此外，在某些司法管轄區，我們可能依賴配方專利或使用方法專利。獲得專利的能力以及專利配方和使用方法的強制執行都可能是高度不確定的，並且可能因司法管轄區的不同而有所不同。, 因此，在某些司法管轄區，這類專利可能無法充分防止競爭對手和潛在的侵權者。因此，這類專利保護的權利的有效性、範圍、可執行性和商業價值是高度不確定的。
在我們認為專利保護不合適或不能獲得的情況下，我們也依靠商業祕密來保護技術。然而，商業祕密很難保護。如果我們不能對我們的技術和與我們的合作者和顧問相關的其他機密信息保密，我們接受專利保護或保護我們專有信息的能力可能會受到威脅。
我們可能會捲入保護或強制執行我們的專利、我們合作伙伴的專利或我們的其他知識產權的法律程序，這可能是昂貴、耗時和不成功的。
競爭對手可能會侵犯或以其他方式侵犯我們的專利、我們許可人的專利或我們的其他知識產權。為了打擊侵權或未經授權的使用，我們可能會被要求提出法律索賠，這可能是昂貴和耗時的，而且不會成功。任何法律程序的不利結果都可能使我們的一項或多項專利面臨風險。我們的成功在一定程度上取決於避免侵犯其他各方的專利和其他知識產權，以及避免違反與我們的技術和產品相關的任何許可。在美國，近年來提交的專利申請的保密期為18個月，而較早的申請在專利發佈之前不會公佈。因此，避免專利侵權可能很困難，我們可能會無意中侵犯第三方專利或專有權利。這些第三方可能會對我們、我們的合作伙伴或我們的許可方提出索賠，即使解決方案對我們有利，也可能導致我們招致鉅額費用，如果解決方案對我們不利，還可能導致我們支付大量損害賠償。此外，如果對我們、我們的合作伙伴或許可人提起專利侵權訴訟，我們或他們可能會被迫停止或推遲在我們侵權的一個或多個國家或地區對任何侵權產品的研究、開發、製造或銷售，除非我們能從專利持有人那裏獲得許可。這樣的許可可能無法以可接受的條款獲得，或者根本無法獲得，特別是在第三方正在開發或營銷與侵權產品競爭的產品的情況下。即使我們、我們的合作伙伴或我們的許可方能夠獲得許可，這些權利也可能是非排他性的，這將使我們的競爭對手能夠獲得相同的知識產權。
如果我們或我們的合作伙伴不能或不能在任何具有商業利益的領域或世界任何地區充分啟動、保護、捍衞或執行我們的知識產權，而我們希望為我們的產品、方法、流程和其他技術尋求監管批准，那麼我們的產品和候選產品產生收入的價值將會降低。此外，如果我們的產品、方法、流程和其他技術或我們對這些產品、流程和其他技術(包括但不限於任何商號、商標或商業戰略)的商業使用侵犯了其他方的專有權，我們可能會產生大量成本。美國專利商標局和其他司法管轄區的專利局已經為我們的各種發明頒發了一些專利，我們還從不同的機構獲得了幾項專利的授權。我們已經向美國專利商標局提交了額外的專利申請和臨時專利申請。我們已經提交了一些相應的外國專利申請，並打算酌情提交更多的外國和美國專利申請。我們還在全球範圍內提交了某些商標和商號申請。我們不能向您保證：
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針對同類產品的競爭對手，任何專利所能提供的保護程度和範圍； |
| ● |
是否以及何時會頒發專利； |
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如果真的發出專利，我們不能肯定我們是否能夠充分捍衞這些專利，以及我們是否能夠充分執行這些專利；或 |
| ● |
其他人是否會獲得要求與我們的專利申請所涵蓋的方面類似的專利。 |
如果美國專利商標局或其他外國專利局支持向他人頒發的專利，或者如果美國專利商標局批准其他國家提交的專利申請，我們可能不得不：
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獲得許可或重新設計我們的產品或流程以避免侵權； |
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停止使用該等專利中要求保護的標的；或 |
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賠償損失。 |
我們可能會提起或其他人可能對我們提起與知識產權有關的訴訟或行政訴訟，包括向美國專利商標局或其他外國專利局提起的訴訟。在與專利或專利申請相關的任何訴訟或其他程序中，任何對我們不利的判決都可能對我們的業務、財務狀況和運營結果產生重大不利影響。此外，無論我們勝訴與否，任何訴訟或行政訴訟的費用都可能很高。
我們的成功還有賴於我們的科技人員的技能、知識和經驗，這些都不是可以申請專利的。為了幫助保護我們的權利，我們要求所有員工、顧問、顧問和合作夥伴簽訂保密協議，禁止向公司以外的任何人披露機密信息，並要求向我們披露和分配他們的想法、開發、發現和發明。在他人未經授權使用或披露或合法開發我們的商業祕密、專有技術或其他專有信息的情況下，這些協議可能無法為我們的商業祕密、專有技術或其他專有信息提供足夠的保護，如果我們的任何專有信息被披露，我們的業務將受到影響，因為我們的收入取決於我們許可我們的產品和候選產品或將其商業化的能力，任何此類事件都將嚴重損害此類產品和候選產品的價值。
產品責任風險
如果使用或誤用我們的產品或候選產品導致人身傷害或死亡，並且我們的產品責任保險覆蓋範圍可能不足，我們將面臨固有的責任風險。
如果我們銷售的任何產品或合作伙伴銷售的任何產品的使用或不當使用傷害了他人，我們可能會受到消費者、醫療保健提供者、製藥公司、第三方付款人或其他人對我們提出的代價高昂且具有破壞性的產品責任索賠。在臨牀試驗中使用我們的候選產品，包括上市後的臨牀研究，也可能使我們面臨產品責任索賠。我們無法預測使用我們的產品或測試候選產品可能導致的所有可能的傷害或副作用，因此，我們目前的保險金額可能不足以支付我們可能招致的所有責任或辯護費用，因此，我們不能預測使用我們的產品或測試產品可能導致的所有可能的傷害或副作用，因此，我們目前的保險金額可能不足以支付我們可能招致的所有責任或辯護費用。對我們提出的產品責任索賠或一系列索賠可能會導致超出我們資源範圍的重大責任。即使索賠不成功，為此類索賠辯護的成本和潛在的負面宣傳也可能對我們的業務有害。
我們面臨與在人體臨牀試驗中測試我們的候選產品相關的固有產品責任風險，並且在我們將我們的產品或候選產品商業化時，我們將面臨更大的風險。我們為我們的臨牀試驗投保了產品責任險。臨牀試驗和產品責任保險正變得越來越昂貴。因此，我們可能無法以合理的成本獲得足夠的保險或增加現有的承保範圍，以保護我們免受可能對我們的業務產生重大不利影響的損失。如果我們的產品或候選產品之一造成或聲稱造成傷害，或被發現不適合消費者使用，個人可以向我們提出產品責任索賠。對我們提出的任何產品責任索賠，無論是否合理，都可能導致：
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大大超過我們產品責任保險的責任，如果有，我們將被要求從其他來源支付； |
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增加我們的產品責任保險費率，或無法在未來以可接受的條件維持保險範圍，或根本不能； |
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退出臨牀試驗志願者或患者； |
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損害我們的聲譽和我們產品的聲譽，導致銷售額下降； |
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可能需要代價高昂的召回或產品修改的監管調查； |
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訴訟費用；以及 |
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把管理層的注意力從管理我們的業務上轉移開。 |
與合同安排有關的風險
我們面臨着與我們的政府資助項目相關的風險，並受到各種美國政府合同要求的約束，這可能會給我們帶來不利因素和額外的風險。
我們與BARDA/HHS和NIAID/HHS簽訂了開發伽利西韋的合同，用於治療由RNA病原體引起的疾病，包括馬爾堡病毒病、黃熱病和埃博拉病毒病。在與這些政府機構簽訂合同時，我們受到各種美國政府合同要求的約束，包括費用報銷研發合同的一般條款，這可能會限制我們的報銷，或者如果我們被發現違反了合同，可能會導致合同終止。如果美國政府為了方便而終止與我們的任何合同，或者如果我們因未能按照合同時間表和條款履行合同而違約，這可能會對與此類資金相關的項目產生不利影響，也可能對我們的現金流和運營產生不利影響。
美國政府合同通常包含一些商業合同中通常找不到的非常條款，與不依賴美國政府合同的競爭對手相比，這些條款可能會給我們帶來劣勢和額外的風險。這些風險包括美國政府單方面採取以下行動的能力：
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無故或無故終止或縮小合同範圍； |
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解釋相關法規(聯邦收購條例條款)； |
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要求在可能對我們不利的情況下履行義務； |
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要求進行正在進行的審查，美國政府將審查該項目及其合同下的選項； |
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控制資金的時間和數額，這會影響我們項目的開發進度； |
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審核並反對我們與合同相關的成本和費用，包括分攤的間接成本。 |
為了方便起見，或者如果我們因未能按照合同時間表和條款履行合同而違約，美國政府可能會終止與我們的合同。便利終止條款通常使我們只能收回已發生或承諾的成本，以及在終止之前完成的工作的和解費用和利潤。根據違約條款，終止不允許這些恢復。在合同終止或合同到期時，美國政府可以對逐步結束和終止費用提出異議，並可以質疑合同項下的優先費用，並拒絕支付這些費用。如果我們選擇挑戰美國政府拒絕根據合同支付某些款項，這樣的挑戰可能會讓我們承擔大量額外費用，我們可能會收回，也可能無法收回。此外，如果美國政府為了方便而終止與我們的合同，或者如果我們因未能按照合同時間表和條款履行合同而違約，這可能會對我們的現金流和運營產生不利的影響。
作為美國政府承包商，我們必須遵守與我們的會計實踐相關的適用法律、法規和標準，並接受定期審計和審查。作為任何此類審計或審查的一部分，美國政府可能會審查我們的內部控制系統和政策(包括與我們的採購、財產、估算、薪酬和管理信息系統相關的系統)的充分性和遵從性。根據現行的BARDA/HHS和NIAID/HHS Galidesivir合同進行的審計可能會在美國政府選舉時進行，並已在2015財年結束；隨後的所有財年仍是公開和可審計的。根據審計結果，美國政府可能會調整我們的合同相關成本和費用，包括分配的間接成本。這一調整可能會影響在歷史基礎上報告的收入，並可能前瞻性地影響我們在合同項下的現金流。此外，如果BARDA/HHS或NIAID/HHS確定某些成本和費用是不允許的，或確定分配的間接成本率高於實際間接成本率，BARDA/HHS或NIAID/HHS將有權因此向我們退還任何多付的款項。此外，如果審計或審查發現任何不當或非法活動，我們可能會受到民事、刑事處罰和行政制裁，包括終止合同、沒收利潤、暫停付款、罰款以及暫停或禁止與美國政府做生意。如果有人指控我們有不當行為，我們的聲譽也會受到嚴重損害。此外，根據美國政府採購規定，我們的某些成本可能無法根據合同獲得報銷或許可。此外，作為美國政府承包商，我們面臨着更大的調查風險, 與私營商業公司相比，刑事起訴、民事欺詐、舉報人訴訟和其他法律行動和責任。
潛在的政府使用或銷售我們的抗病毒藥物存在風險。
政府在緊急情況或其他情況下使用或銷售我們的抗病毒藥物--包括治療流感的帕拉米韋--可能會給我們或我們的合作伙伴帶來風險。不能保證政府使用我們的抗病毒藥物(無論是按照指示使用還是在其目前的適應症之外使用)將被證明是普遍安全、耐受性良好和有效的。政府在任何國家銷售或使用我們的抗病毒藥物(在緊急情況下或其他情況下)都可能給我們或我們的合作伙伴帶來責任。
2018年9月，我們與美國政府簽訂了一份合同，在五年內採購最多5萬劑RAPIVAB(帕拉米韋注射液)。此外，我們正在與NIAID/HHS合作進一步開發伽利西韋。不能保證我們或我們的製造商能夠完全滿足這些或未來安排對此類抗病毒藥物的需求。此外，如果政府實體將來訂購我們的抗病毒藥物(如果有的話)，我們可能得不到優惠的購買價格。我們的競爭對手可能會開發能夠與任何選定用於政府銷售或使用的抗病毒藥物競爭或取代的產品。我們可能會在沒有現有知識產權保護或無法成功執行知識產權的市場上面臨競爭。
我們不能保證我們為帕拉米韋建立的非美國合作伙伴關係會在這些國家導致帕拉米韋的任何訂單，也不能保證帕拉米韋會被批准用於任何用途，或者會在其他國家獲得市場批准。不能保證伽利西韋將被批准在任何國家使用。如果在任何國家/地區獲得任何緊急使用或市場批准，不能保證在這些國家/地區對適用產品或候選產品的任何政府訂單或商業化將是大量的或將對我們有利可圖。
如果我們未能達到里程碑或支付年度最低付款或以其他方式違反我們在許可協議下的義務，我們的許可方可以終止我們與他們的協議並尋求額外的補救措施。
如果我們不能或不能履行與監管申報時間、產品供應義務、審批後承諾或開發和商業盡職調查義務相關的付款義務、業績里程碑、或開發和商業盡職調查義務；不能或未能按照適用條款支付里程碑付款或材料數據使用付款；或未能支付與我們的產品或候選產品相關的任何許可證項下的最低年度付款，我們的許可人可以終止適用的許可證或尋求其他可用的補救措施。因此，我們將停止相應候選產品的開發或該產品的商業化。
Shionogi協議項下Shionogi支付的特許權使用費及里程碑款項須由特許權使用費Sub用於履行其醫藥票據項下的責任，且一般不會提供予吾等作其他用途，除非及直至特許權使用費Sub已全數償還其在醫藥票據項下的責任。
2011年3月，我們的全資子公司特許權使用費子公司發行了本金總額為3,000萬美元的醫藥債券。醫藥票據主要以(I)Shionogi協議項下若干特許權使用費及里程碑付款作為抵押，據此Shionogi向吾等授予在日本及臺灣銷售帕拉米韋的權利，及(Ii)吾等質押吾等於特許權使用費Sub的股權。Shionogi根據Shionogi協議向吾等支付的非政府銷售款項一般不會提供予吾等作其他用途，除非及直至特許權使用費Sub已悉數償還其在醫藥票據項下的責任。因此，這些資金一直並將繼續被要求專門用於特許權使用費子公司的償債，我們不能將其用於產品開發或其他目的。自2014年9月1日以來，Shionogi支付的款項不足以支付特許權使用費Sub根據醫藥票據承擔的義務，導致自那時以來醫藥票據持續發生違約事件。由於違約事件持續發生，醫藥票據持有人或可取消擔保醫藥票據及吾等於特許權使用費附屬公司股權的抵押品的贖回權，並可根據契約或與醫藥票據有關的其他文件行使其可獲得的其他補救措施。在這種情況下，我們可能沒有意識到在償還醫藥票據後可能對我們產生的未來專利税支付的好處，我們可能會招致法律費用，否則我們可能會受到不利影響。
醫藥債券的最終法定到期日為2020年12月1日，屆時醫藥債券的未償還本金3000萬美元以及應計和未付利息2060萬美元將全部到期。特許權使用費Sub未能於2020年12月1日最終到期日全數償還醫藥票據的未償還本金金額，連同任何應計及未付利息，構成醫藥票據項下的額外違約事件。我們無法預測醫藥債券持有人會否因醫藥債券持續出現違約事件而尋求任何補救措施。醫藥註釋是版税子公司的義務。因此，我們目前預計醫藥債券的持續違約事件不會對我們未來的經營業績或現金流產生重大影響。然而，我們不能向閣下保證情況將會如此，或我們不會因醫藥票據項下持續的違約事件或特許權使用費Sub未能在到期時償還醫藥票據而受到不利影響。
由於Pharma Notes項下存在持續違約事件，Pharma Notes的持有人可能能夠取消擔保Pharma Notes和我們在特許權使用費Sub的股權的抵押品的抵押品贖回權。因此，我們可能無法意識到將來支付專利費的好處，否則我們可能會在償還醫藥票據後獲得收益，否則我們可能會受到不利影響。
由於特許權使用費附屬公司一直未能履行其於醫藥票據項下的責任，以及醫藥票據項下持續發生違約事件，醫藥票據持有人或可取消以醫藥票據及吾等於特許權使用費附屬公司的股權為抵押的抵押品的贖回權，並可行使契約或與醫藥票據有關的其他文件為彼等提供的其他補救措施。在這種情況下，我們可能沒有意識到在償還醫藥票據後可能對我們產生的未來專利税支付的好處，我們可能會招致法律費用，否則我們可能會受到不利影響。此外，醫藥債券的最終法定到期日為2020年12月1日，屆時醫藥債券的未償還本金以及應計和未付利息將全部到期。特許權使用費Sub未能於2020年12月1日最終到期日全數償還醫藥票據的未償還本金金額，連同任何應計及未付利息，構成醫藥票據項下的額外違約事件。我們無法預測醫藥債券持有人會否因醫藥債券持續出現違約事件而尋求任何補救措施。醫藥註釋是版税子公司的義務。因此，我們目前預計醫藥債券的持續違約事件不會對我們未來的經營業績或現金流產生重大影響。然而，我們不能向閣下保證情況將會如此，或我們不會因醫藥票據項下持續的違約事件或特許權使用費Sub未能在到期時償還醫藥票據而受到不利影響。
我們已欠下鉅額債務，這可能會對我們的業務造成不利影響。此外，我們的信貸協議包含的條件和限制限制了我們在利用該協議下的額外資金和經營業務方面的靈活性。如果發生提前還款事件或違約事件，包括對我們的重大不利變化，可能會對我們的業務產生重大不利影響，我們可能需要比我們預期的更早支付或償還未償債務。
截至2021年6月30日，根據我們的信貸協議，我們的未償還本金餘額為1.324億美元，扣除遞延融資成本，幷包括PIK利息支付。倘(其中包括)本公司達到定義的收入里程碑，以及就提取C期貸款而言，B期貸款在C期貸款之前或與C期貸款同時獲得資金，吾等亦可根據信貸協議，在B期貸款及C期貸款(各自定義見信貸協議)項下，再提取本金總額高達7,500萬美元的B期貸款及C期貸款(定義見信貸協議)。我們的負債可能會對我們的股東產生重要後果。例如，它：
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增加我們在不利的一般經濟或行業條件下的脆弱性； |
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限制了我們在計劃或應對業務或我們所在行業的變化時的靈活性； |
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使我們更容易受到利率上升的影響，因為我們的信貸協議下的借款利率是可變的； |
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要求我們將一部分運營現金流用於支付利息，限制了現金用於其他目的； |
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限制了我們將來獲得額外融資或再融資以用於營運資金或其他目的的能力；以及 |
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與負債較少的競爭對手相比，我們處於競爭劣勢。 |
此外，我們的信貸協議包含各種契約，限制了我們從事特定類型交易的能力。除某些例外情況外，這些公約限制我們對我們的資產授予某些類型的留置權；進行某些投資；產生或承擔某些債務，包括根據信貸協議獲得額外的債務；進行某些合併、收購和類似交易；處置資產；許可某些財產；派發股息；進行某些限制性付款；改變我們的業務性質；與聯屬公司和內部人士進行交易；提前償還其他債務；或從事銷售和回租交易。
信貸協議亦載有若干金融契約，包括一項最低流動資金契約，該契約要求我們在適用的情況下，在任何時候均須維持至少1,500萬美元的無限制現金及現金等價物，前提是已提取A期貸款(定義見信貸協議)；如已提取B期貸款但尚未提取C期貸款，則至少須持有2,000萬美元的無限制現金及現金等價物；以及至少1,500萬美元(或在某些情況下，2,000萬美元)的無限制現金及現金等價物。此外，如果我們使用C期貸款，我們將被要求實現OrLADEYO在美國銷售的綜合淨收入的某些最低目標。
信貸協議所載之契諾可能導致吾等或吾等股東在未經貸款人許可或未償還信貸協議項下所有未清償債務之情況下，無法追求吾等或吾等股東可能認為有益之商機。
根據信貸協議，任何違反這些公約的行為都可能導致違約。違約事件也將發生在以下情況下：吾等未能支付信用協議下的到期金額、未能償還某些本金總額超過信用協議下借款的百分之一的其他債務、我們的業務、資產、物業、負債或條件發生重大不利變化、或我們履行信用協議下義務的能力受到重大損害、我們經歷控制權變更、某些負面監管事件發生，包括但不限於失去所需的許可證或召回產品，或者我們失敗。在信貸協議項下持續發生違約事件的情況下，信貸協議項下的貸款人可選擇宣佈所有未清償款項立即到期及應付、以吾等授予貸款人擔保權益的抵押品作為抵押品，或以其他方式行使有擔保債權人的權利。信貸協議下的未償還金額由我們幾乎所有資產的擔保權益擔保，但某些例外情況除外。由於我們幾乎所有的資產都被抵押來擔保信貸協議義務，我們產生額外擔保債務或出售或處置資產以籌集資金的能力可能會受到損害，這可能會對我們的財務靈活性產生不利影響。
與國際業務相關的風險
我們業務的國際擴張使我們面臨商業、監管、政治、運營、金融和經濟風險。
我們的業務戰略包括國際擴張，包括產品在美國以外的商業化。我們目前正在進行臨牀研究和監管活動，並已經聘用了美國以外的員工，並預計將繼續招聘。在國際上做生意涉及許多風險，包括但不限於：
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多重、相互衝突和不斷變化的法律法規，如隱私和數據法規、透明度法規、税法、進出口限制、就業法、法規要求以及其他政府批准、許可和許可證； |
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引入新的衞生當局要求和/或改變衞生當局的期望； |
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我們或我們的合作伙伴未能獲得並保持在不同國家使用我們產品的監管批准； |
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獲取和維持對我們的知識產權的保護和執法的複雜性和困難； |
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駐外業務人員配備和管理困難； |
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與管理多個付款人報銷制度、政府付款人或患者自付系統相關的複雜性； |
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我們打入國際市場的能力有限； |
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金融風險，如付款週期較長、應收賬款難以收回、本地和地區性金融危機對我們產品的需求和付款的影響，以及受外幣匯率波動的影響； |
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自然災害和政治和經濟不穩定，包括戰爭、恐怖主義、政治動盪、某些選舉和投票的結果、實際或威脅到的突發公共衞生事件和疾病爆發(例如，包括最近的冠狀病毒爆發)、抵制、通過或擴大政府貿易限制以及其他商業限制； |
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某些費用，包括差旅費、翻譯費和保險費等； |
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監管和合規風險，涉及對可能屬於美國《反海外腐敗法》(FCPA)(包括其賬簿和記錄條款或反賄賂條款)或英國《反賄賂法》(UK Briefit Act)和類似外國法律法規範圍內的商業運營和活動保持準確信息和控制；以及 |
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與任何受美國財政部外國資產控制辦公室(Office Of Foreign Assets Control Of Foreign Assets Control)實施制裁的實體做生意相關的監管和合規風險。 |
這些因素中的任何一個都可能嚴重損害我們未來業務的國際擴張，從而損害我們的業務和經營結果。
此外，在一些國家，如日本和歐盟國家，處方藥的定價受到政府的控制和准入。在這些國家，在收到產品上市許可後，與政府當局進行定價談判可能需要相當長的時間。為了在一些國家獲得報銷或定價批准，我們或我們的合作伙伴可能需要進行一項臨牀試驗，將我們產品的成本效益與其他現有療法進行比較。如果我們的產品無法獲得報銷，或者報銷範圍或金額有限，或者定價水平不令人滿意，我們的業務可能會受到嚴重損害。
我們實際或認為未能遵守歐洲政府法規以及與隱私、數據保護和信息安全相關的其他法律義務，可能會損害我們的業務。
歐盟成員國、瑞士和其他國家已經通過了數據保護法律和法規，這些法規規定了重大的合規義務。例如，“一般數據保護條例”(“GDPR”)對個人數據的控制者和處理者提出了嚴格的要求，包括對“特殊類別數據”的特殊保護，其中包括位於歐盟的數據對象的健康、生物特徵和基因信息。此外，GDPR為歐盟成員國提供了廣泛的權利來制定補充國家法律，例如與健康、基因和生物識別數據處理相關的法律，這可能會進一步限制我們使用和共享此類數據的能力，或者可能導致我們的成本增加並損害我們的業務和財務狀況。GDPR給予個人反對處理其個人信息的機會，允許他們在某些情況下要求刪除個人信息，併為個人提供了明確的權利，在個人認為其權利受到侵犯時尋求法律補救。此外，GDPR對將個人數據從歐盟轉移到美國或其他被認為沒有提供“充分”隱私保護的地區實施了嚴格的規則。
不遵守GDPR和歐盟成員國相關的國家數據保護法的要求(可能與GDPR略有偏離)可能導致高達全球收入的4%或2000萬歐元(以金額較大者為準)的鉅額罰款，除此類罰款外，我們不遵守GDPR的要求可能會使我們面臨訴訟和/或負面宣傳，這可能會對我們的聲譽和業務產生實質性的不利影響。由於GDPR的實施，我們需要建立額外的機制，以確保遵守新的數據保護規則。例如，GDPR要求我們向數據當事人進行更詳細的披露，要求我們披露處理個人數據的法律依據，使我們更難獲得有效的同意進行處理，將要求在大規模處理敏感個人數據(即健康數據)的情況下任命數據保護官員，在整個歐盟引入強制性的數據泄露通知，在我們與服務提供商簽訂合同時對我們施加額外的義務，並要求我們採取適當的隱私治理，包括政策、程序、培訓和數據審計。
在我們進行臨牀試驗的司法管轄區，我們受到當地數據保護機構的監督。我們依賴一些第三方來提供我們的服務，其中一些第三方代表我們處理歐盟個人的個人數據。我們須與每一家這類供應商訂立合約安排，根據合約規定，他們只須按照我們的指示處理個人資料，並竭盡所能，確保他們有足夠的技術和組織保安措施。
我們還受制於不斷變化的關於電子營銷和cookie的歐洲隱私法。歐盟正在用一套新規則取代電子隱私指令(2002/58/EC)，新規則的形式是一項法規，將直接在每個歐盟成員國的法律中實施。雖然這項電子隱私條例原計劃於2018年5月25日通過，但目前仍在歐洲立法程序中，通過的時間尚不清楚。
英國’美國退出歐盟的決定可能會導致監管和法律複雜性增加，這可能會使我們在歐洲開展業務變得更加困難，並在確保我們的產品候選產品在歐洲獲得監管批准方面帶來額外的挑戰。
英國退出歐盟，即英國退歐，造成了政治和經濟上的不確定性，包括適用於我們的運營和候選產品的監管框架，這種不確定性可能會持續多年。除其他結果外，英國退歐可能會擾亂英國和歐盟之間商品、服務和人員的自由流動，導致法律和監管複雜性增加，以及在歐洲開展業務的潛在成本上升。英國退歐的長期影響將在一定程度上取決於英國和歐盟目前和未來的貿易協議在實踐中如何生效。英國或歐盟法規的改變可能會導致臨牀試驗授權或上市授權意見的授予中斷或延遲，新藥配方中活性物質和其他成分的進出口中斷，以及臨牀試驗產品和最終授權配方的供應鏈中斷。
對監管框架的破壞的累積影響可能會大大增加產品在歐盟和/或英國的營銷授權和商業化的開發週期。有可能會增加監管的複雜性，這可能會擾亂我們臨牀試驗和監管批准的時間。此外，國家和國際法律法規的變化和法律不確定性可能會給我們的臨牀和監管戰略帶來困難。由於英國退歐或其他原因，在獲得任何營銷批准方面的任何延誤或無法獲得任何營銷批准，都將阻止我們將候選產品在英國和/或歐盟商業化，並限制我們創造收入、實現和維持盈利的能力。
此外，由於英國脱歐，其他歐洲國家可能會尋求就其是否繼續留在歐盟進行公投。考慮到這些可能性和其他我們可能沒有預料到的可能性，以及沒有可比的先例，目前尚不清楚英國退出歐盟將產生什麼財務、監管和法律影響，這種退出將如何影響我們，以及我們的業務可能受到多大程度的不利影響。
與技術相關的風險
如果我們的設施或第三方供應商的設施遭受損壞或長時間斷電，我們的業務將受到影響。
我們和我們的第三方供應商在我們的設施中存儲商業產品、臨牀和穩定性樣本，如果設施遭受物理損壞或長時間停電，這些樣本可能會受損。除了備用發電機外，我們還有備用電源系統，以維持所有關鍵功能的電力供應，但這些產品或樣品的任何損失都可能導致我們的商業化或藥物開發過程嚴重延誤。
此外，我們將大部分臨牀前和臨牀數據存儲在我們的設施中。大多數關鍵數據的副本都在異地得到保護。我們的計算機系統的任何重大降級或故障都可能導致我們的數據計算不準確或丟失。數據丟失可能會導致我們的藥物開發過程出現重大延誤，任何系統故障都可能損害我們的業務和運營。
我們的信息技術系統的嚴重中斷或網絡安全漏洞可能會對我們的業務造成不利影響。
我們愈來愈依賴資訊科技系統來運作我們的業務。此外，美國食品及藥物管理局(FDA)和類似的外國監管機構還對潛在藥品的記錄保存和存儲等方面進行了監管。目前，我們的大部分臨牀前研究數據、臨牀數據和生產數據都存儲在我們的設施中。雖然我們確實在異地存儲了大多數臨牀數據的重複副本，並且我們系統的定期備份中包含了很大一部分數據，但如果我們的設施受到損壞，或者如果我們的供應商數據系統發生故障、遭受損壞或損壞，我們可能會丟失重要數據。
與我們行業中的其他公司一樣，我們的網絡和基礎設施可能容易受到網絡攻擊或入侵，包括來自計算機黑客、外國政府、外國公司或競爭對手的攻擊或入侵，或者可能被員工錯誤、瀆職或其他破壞所破壞。關鍵信息技術系統的崩潰、入侵、腐敗、破壞或中斷可能會對運營產生負面影響。如果我們的系統損壞、無法正常運行或變得不可用，我們可能會產生大量的維修或更換成本，我們可能會丟失關鍵數據以及執行關鍵功能的能力中斷或延遲，這可能會對我們的業務、財務狀況或運營結果產生不利影響。對我們數據安全的任何損害還可能導致違反適用的隱私和其他法律、重大的法律和財務風險、損害我們的聲譽、丟失或濫用信息以及對我們的數據安全措施失去信心，這可能會損害我們的業務。不能保證我們保護我們的數據和信息技術系統的努力會防止我們的系統或與我們有業務往來的第三方的系統出現故障或入侵，任何此類事件都可能對我們的業務產生不利影響。
與投資我們的普通股有關的風險
我們現有的主要股東持有相當數量的普通股，可能會影響重大的公司決策，這可能會與其他股東的利益發生衝突。
我們的幾個股東持有我們已發行普通股的5%以上。我們的前十大股東擁有BioCryst近50%的股份，可以根據他們的集中所有權單獨和作為一個羣體影響我們的運營，還可以影響需要股東批准的事項的結果，包括我們董事的選舉和其他公司行動。
我們的股票價格一直很不穩定，而且很可能會繼續波動，這可能會導致我們普通股的投資價值大幅下降。
生物技術公司的證券市場價格總體上一直非常不穩定，未來可能會繼續非常不穩定。此外，我們的股價經常波動，這些波動往往與我們的財務業績無關。在截至2021年6月30日的12個月裏，我們股票的52周市價區間為每股3.30美元至17.74美元。除本節描述的其他風險因素外，以下因素可能對我們普通股的市場價格產生重大影響：
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我們或競爭對手發佈的技術創新或新產品公告； |
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與專利或專有權利有關的發展或爭議； |
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通過出售我們的普通股或其他衍生證券進行額外攤薄； |
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新的或現有的許可或合作協議以及政府合同的狀況； |
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有關我們項目狀態的公告； |
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有關新的強毒流感病毒株的發展和公告； |
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我們或我們的合作伙伴實現或未能實現發展里程碑； |
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宣傳與我們或我們的競爭對手正在開發的產品有關的實際或潛在的醫學結果； |
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就某些公共衞生問題進行宣傳，我們正在或可能正在為這些問題開發治療方法； |
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美國和其他國家的監管動態； |
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公眾對藥品安全的關注； |
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我們經營業績的實際或預期波動； |
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改變證券分析師的財務估計或建議； |
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醫療保健支付系統結構的變化，包括價格管制立法的發展； |
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我們或我們的競爭對手宣佈重大收購、戰略合作伙伴關係、合資企業或資本承諾； |
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重要人員或董事會成員的增減； |
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現有股東(包括高級管理人員或董事)大量購買或出售我們的股票； |
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經濟和其他外部因素或其他災難或危機；以及 |
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我們財務業績的週期波動。 |
未來證券的出售和發行可能會稀釋我們現有股東的所有權利益，並導致我們的股票價格下跌。
我們或我們目前的股東未來向公開市場出售我們的普通股可能會導致我們股票的市場價格下跌。截至2021年7月30日，我們的普通股流通股為178,869,928股。我們可能會不時發行與許可證安排、合作、合併或收購相關的證券。我們還可以自行出售普通股或其他股權證券的股份，價格和條款將在出售時確定。
截至2021年7月30日，根據我們修訂和重訂的股票激勵計劃，有25,039,041股已發行股票期權和10,198,379股可供發行的股票；根據我們修訂和重訂的員工股票激勵計劃，有4,390,793份已發行的股票和1,479,082股可供發行的股票；根據我們修訂和重訂的員工購股計劃，可供發行的股票有6,056,304股。此外，我們還可以在修訂後的股權激勵計劃或修訂後的激勵股權激勵計劃之外進行股權獎勵。現有股票期權、限制性股票單位和未來可能的股票期權、股票增值權和股票獎勵所涉及的股票已根據表格S-8的登記聲明進行登記。
如果部分或全部此類股票在短期內出售或以其他方式在公開市場發行，我們現有股東的所有權權益可能會被稀釋，所有公開交易的股票的價值可能會下降，因為市場可能無法以當時的市場價格吸收這些股票。此外，這樣的出售和發行可能會使我們在未來以我們管理層認為可以接受的時間和價格出售股權證券或股權相關證券變得更加困難，或者根本不能。
於二零一七年三月，吾等與Baker Bros.Advisors LP的聯屬實體(“Baker Entities”)訂立登記權利協議，規定如有要求，吾等將登記Baker實體實益擁有的普通股股份，以便根據證券法轉售。根據註冊權協議，我們的註冊義務涵蓋貝克實體當時持有或此後收購的所有股份，最長可達十年，幷包括我們為貝克實體未來對我們的普通股進行某些包銷公開發行提供便利的義務。2017年5月10日，我們提交了關於貝克實體持有的11,710,951股普通股的S-3表格登記聲明。隨後，在2019年11月21日，某些貝克實體獲得了預融資權證，以每份認股權證1.69美元的價格購買11,764,706股我們的普通股。此外，2020年6月1日，我們向貝克實體發行了預融資權證，以每份認股權證4.49美元的價格購買3511,111股我們的普通股。每份權證的行權價為每股0.01美元。如果貝克實體通過行使承銷權或其他方式大量出售我們的股票，或者市場認為貝克實體打算大量出售我們的股票，這可能會對我們普通股的市場價格產生不利影響。
我們的公司章程文件中有反收購條款，可能會導致您不同意的結果。
我們的董事會有權發行最多5,000,000股非指定優先股，並決定這些股票的權利、優先、特權和限制，而不需要我們的股東進一步投票或採取行動。未來可能發行的任何優先股持有人的權利可能會對普通股持有人的權利產生不利影響。優先股的發行可能會使第三方更難收購我們大部分已發行的有表決權的股票。
此外，我們的公司註冊證書為董事會成員規定了交錯條款，並以絕對多數通過罷免任何董事會成員，並防止我們的股東在書面同意下行事。我們的公司註冊證書還需要獲得絕大多數人的批准才能對這些條款進行任何修訂。這些條款以及我們的章程和特拉華州法律中適用於我們的其他條款可能會推遲或增加涉及我們的合併、要約收購或代理權訴訟的難度。
我們從未為我們的普通股支付過股息，在可預見的未來也不會這樣做。
我們從未為我們的股票支付過現金股息。我們目前打算保留所有未來的收益(如果有的話)，用於我們的業務運營。因此，我們預計在可預見的將來不會為我們的普通股支付現金紅利。
我們修訂和重新修訂的附例規定，特拉華州衡平法院將是我們股東可能提起的某些訴訟的唯一和獨家論壇，這些訴訟可能會限制股東。’對於與我們或我們的董事、高級管理人員或員工之間的此類糾紛，我們有能力獲得有利的司法裁決。
我們修訂和重新修訂的章程規定，除非我們以書面形式同意選擇另一個論壇，否則特拉華州衡平法院將是以下情況的唯一和獨家論壇：(I)代表我們提起的任何派生訴訟或訴訟；(Ii)任何聲稱違反我們任何董事、高級管理人員、股東、僱員或代理人對我們或我們股東的受託責任的訴訟；(Iii)任何針對我們或我們的任何董事、高級管理人員、股東、因特拉華州一般公司法或我們的公司註冊證書的任何條款而產生或與之相關的僱員或代理人，或(Iv)針對我們或我們任何受特拉華州內部事務原則管轄的董事、高級管理人員、股東、僱員或代理人的任何訴訟，或(Iv)對我們或我們的任何董事、高級管理人員、股東、僱員或代理人提起的任何訴訟。這一排他性法庭條款不適用於將特拉華州衡平法院設立為訴訟或訴訟場所，以強制執行1933年“證券法”(修訂本)或“交易法”(Exchange Act)規定的義務或責任，或聯邦法院擁有專屬管轄權的任何其他索賠。
這一排他性法院條款可能會限制股東在與我們或我們的董事、高級管理人員、員工或代理人發生糾紛時選擇其首選司法法院的能力，這可能會阻礙就此類索賠提起訴訟。如果法院發現這一排他性法院條款在訴訟中不適用或不可執行，我們可能會因在另一個司法管轄區解決此類訴訟而產生額外費用，這可能會對我們的業務和財務狀況產生不利影響。
一般風險因素
自然災害、流行病或大流行性疾病爆發、貿易戰、政治動盪或其他事件可能會擾亂我們的業務或運營，也可能擾亂我們現在或未來與之開展業務的發展夥伴、製造商、監管機構或其他第三方的業務或運營。
許多超出我們控制範圍的事件，包括自然災害、流行病或大流行性疾病的爆發(如持續的新冠肺炎疫情)、貿易戰、政治動盪或其他事件，都可能會擾亂我們或我們的發展合作伙伴(如鳥巢公司)、製造商、監管機構或其他與我們有業務往來的第三方的業務或運營。這些事件可能導致企業和政府機構關閉，供應鏈中斷、減緩或無法運行，個人因健康原因或政府限制而生病、被隔離或無法工作和/或旅行。如果我們的業務或與我們有業務往來的第三方的業務因這些事件而受損或減少，我們的產品和候選產品的開發和商業化可能會受損或停止，這可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。參見“風險因素-與我們業務相關的風險-與新冠肺炎相關的風險-我們的業務、運營、臨牀開發或商業化計劃和時間表，以及獲得資金可能會受到新冠肺炎疫情對我們或與我們開展業務的第三方的影響的不利影響，包括但不限於我們的開發合作伙伴、製造商、臨牀研究組織(CRO)和其他機構，以及與我們合作的監管和政府機構。”
我們會受到法律訴訟，這可能會損害我們的聲譽或導致其他損失或意想不到的時間和資源支出。
我們可能會不時捲入糾紛，包括但不限於與我們的員工、合作伙伴和第三方供應商的糾紛。我們可能會被要求啟動法律程序或在此類法律程序中為自己辯護，這些法律程序涉及我們與這些各方的關係、我們與這些各方的決定和行動或遺漏，以及我們的業務。此外，如果我們的股價波動，我們未來可能會捲入證券集體訴訟。由於法律程序本身存在不明朗因素，我們不能準確預測任何這類訴訟的最終結果。任何此類訴訟的不利結果都可能對我們的業務、財務狀況和經營結果產生不利影響。目前或未來的任何爭議解決或法律程序，無論任何此類程序的是非曲直，都可能損害我們的聲譽，並導致鉅額成本，並轉移管理層成功運營我們業務所需的注意力和資源。
保險覆蓋範圍越來越昂貴，也越來越難以獲得或維持。
雖然我們目前為我們的業務、財產、董事和高級管理人員以及我們的產品提供了保險，但保險的成本越來越高，範圍越來越窄，未來可能需要我們承擔更多風險。如果我們被索賠或遭受超過我們保險承保範圍的損失或損壞，我們將被要求承擔超過我們保險限額的任何損失。如果我們受到索賠或遭受超出我們保險範圍的損失或損害，我們可能會產生與損失或損害相關的重大未投保費用，這可能會對我們的運營和財務狀況產生不利影響。此外，對我們的保險單提出的任何索賠都可能影響我們以合理的費用獲得或維持保險範圍的能力，或者根本沒有影響。
如果我們不能留住現有的關鍵人員，或者不能吸引和留住更多的關鍵人員，我們的候選產品的開發、產品的商業化以及相關的業務擴張將被推遲或停止。
我們高度依賴我們的高級管理和科學團隊，他們的服務的意外流失可能會阻礙我們實現發展和商業目標。由於持續的新冠肺炎大流行，這一風險在當前環境下已有所增加。對擁有我們所需經驗的關鍵人員的競爭非常激烈，預計還會繼續增加。我們無法吸引和留住所需數量的熟練和經驗豐富的管理、商業、運營和科學人員，這將損害我們的業務，因為我們業務的許多關鍵職能都依賴於這些人員。
第5項：信息、信息、信息和其他信息
2021年8月4日，公司分別與公司首席發現官、首席醫療官和首席法務官Yarlagadda S.Babu，Ph.D.，William P.Sheridan，MBBS和Alane P.Barnes簽訂了修訂和重述的僱傭協議。這些修訂和重述使我們與這些高管簽訂的僱傭協議的形式和條款與我們與加入本公司或已晉升為高管職位的高管簽訂的僱傭協議的形式和條款保持一致巴恩斯將繼續領取目前的基本工資，根據公司的年度激勵計劃，目標百分比相當於基本工資的40%。
修訂和重述的僱傭協議規定，如果Babu博士、Sheridan博士或Barnes女士的僱傭無故終止，或者在控制權變更後，根據建設性終止(相關協議中定義的條款)，該高管將有權獲得終止日期後一年的基本工資，支付終止年度的目標獎金，以及根據COBRA繼續承保醫療保險的保費，直至終止日期後12個月或直到他根據執行人員簽署的索賠聲明，並將公司的所有財產和機密信息歸還給公司。
前述對修改和重述的僱傭協議的描述並不聲稱是完整的，而是通過參考相應協議的全文進行限定的，這些協議的副本在此作為證據10.4至10.6提交，並通過引用結合於此。
項目6.展覽、展覽、展覽和展覽
| 數 |
描述 |
| 3.1 |
第三次註冊人註冊證書複印件。通過引用本公司2006年12月22日提交的Form 8-K表中的附件3.1併入本公司。 |
| 3.2 |
第三次註冊人註冊證書修訂證書。通過引用附件3.1併入本公司2007年7月24日提交的8-K表格。 |
| 3.3 |
B系列次級參股優先股法定增持股數證明。本公司於2008年11月4日提交的Form 8-K通過引用附件3.1併入本公司。 |
| 3.4 |
第三次註冊人註冊證書修訂證書。通過引用附件3.1併入公司2014年5月7日提交的Form 8-K。 |
| 3.5 |
B系列次級參股優先股法定增持股數證明。通過引用附件3.2併入公司2014年5月7日提交的Form 8-K。 |
| 3.6 |
B系列初級參股優先股註銷證書。通過引用本公司2020年5月13日提交的Form 8-K表中的附件3.1併入本公司。 |
| 3.7 |
第三次重新註冊證書的修訂證書。通過引用本公司於2020年5月13日提交的Form 8-K表中的附件3.2併入本公司。 |
| 3.8 |
自2008年10月29日起修訂和重新執行的註冊人章程。通過引用本公司2008年11月4日提交的Form 8-K表中的附件3.2併入本公司。 |
| 3.9 |
2018年1月21日對BioCryst PharmPharmticals，Inc.修訂和重新修訂的附例的修正案。通過引用本公司2018年1月22日提交的Form 8-K表的附件3.1併入本公司。 |
| 10.1* | BioCryst製藥公司股票激勵計劃(自2021年4月1日起修訂和重述)。通過引用本公司於2021年5月26日提交的8-K表格中的附件10.1併入本公司。 |
| 10.2* | BioCryst製藥公司員工股票購買計劃(截至2021年4月1日修訂和重述)。本公司於2021年5月26日提交的Form 8-K通過引用附件10.2併入本公司。 |
| (10.3) |
2021年6月29日，BioCryst製藥公司與美國國家過敏和傳染病研究所簽訂的協議的第2號修正案。 |
| (10.4)* |
修訂和重新簽署了BioCryst製藥公司和威廉·P·謝裏丹之間的聘書協議，日期為2021年8月4日。 |
| (10.5)* |
修訂和重新簽署了BioCryst製藥公司和Yarlagadda S.Babu之間的聘書協議，日期為2021年8月4日。 |
| (10.6)* |
修訂和重新簽署了BioCryst製藥公司和Alane P.Barnes之間的聘書協議，日期為2021年8月4日。 |
| (31.1) |
根據2002年薩班斯-奧克斯利法案第302條頒發首席執行官證書。 |
| (31.2) |
根據2002年“薩班斯-奧克斯利法案”第302條認證首席財務官。 |
| (32.1) |
根據2002年薩班斯-奧克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)第906節通過的美國法典第18編第1350條的認證。 |
| (32.2) |
根據2002年薩班斯-奧克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)第906節通過的美國法典第18編第1350條的認證。 |
| (101) | BioCryst製藥公司截至2021年6月30日的3個月和6個月的季度報告10-Q表格中的財務報表，格式為內聯XBRL：(I)合併資產負債表，(Ii)合併全面虧損報表，(Iii)合併現金流量表，以及(Iv)合併財務報表註釋，標記為文本塊幷包括詳細標籤。 |
| (104) | 封面互動數據文件-本季度報告中的封面採用內聯XBRL格式(包含在附件101中)，格式為截至2021年6月30日的Form 10-Q季度報告。 |
(二)隨函備案或提供的書面材料。
*他們簽署了新的管理合同。
簽名
根據1934年證券交易法的要求，註冊人已於2021年8月9日正式授權以下簽字人代表註冊人在本報告上簽字。
| BioCryst製藥公司(BioCryst PharmPharmticals，Inc.) | ||
| /s/喬恩·P·斯通豪斯 | ||
| 喬恩·P·斯通豪斯 | ||
| 總裁兼首席執行官 | ||
| (首席行政主任) | ||
| /s/安東尼·多伊爾 | ||
| 安東尼·道爾 | ||
| 首席財務官 | ||
| (首席財務官) | ||
| /s/邁克爾·L·瓊斯 | ||
| 邁克爾·L·瓊斯 | ||
| 執行董事、財務和首席會計官 | ||
| (首席會計官) | ||