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美國
美國證券交易委員會
華盛頓特區：20549
表格：
(標記一)
根據1934年“證券交易法”第13或15(D)條規定的季度報告 |
在截至本季度末的季度內
或
根據1934年證券交易所法令第13或15(D)條提交的過渡報告 |
由_年至_年的過渡期
委員會文件編號：
(註冊人的確切姓名載於其章程)
| ||
(註冊成立或組織的州或其他司法管轄區) |
| (國際税務局僱主識別號碼) |
(主要執行機構地址和郵政編碼)
(
(註冊人電話號碼，包括區號)
根據該法第12(B)款登記的證券：
每節課的標題 |
| 交易代碼 |
| 每個交易所的名稱 |
|
|
用複選標記表示註冊人(1)是否在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類報告的較短期限內)提交了1934年《證券交易法》第(13)或15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內是否一直遵守此類提交要求。(2)註冊人(1)是否在過去12個月內(或在要求註冊人提交此類報告的較短期限內)提交了根據1934年《證券交易法》第(13)或15(D)節要求提交的所有報告。 ⌧*☐
用複選標記表示註冊人是否已在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T規則第405條(本章232.405節)要求提交的每個交互數據文件。 ⌧*☐
用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司或新興成長型公司。請參閲《交易法》第12B-2條規則中對“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小申報公司”和“新興成長型公司”的定義。
大型加速文件服務器 | ☐ |
| 加速文件管理器升級 | ☐ |
☒ |
| 規模較小的報告公司 | ||
新興成長型公司 |
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|
如果是新興成長型公司，用複選標記表示註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據交易所法案第2913(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則。.
用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如交易法規則第312b-2條所定義)。是☐*
註明截至最後實際可行日期，註冊人所屬各類普通股的流通股數量。
普通股類別： |
| 截至2021年8月3日的流通股 |
A類普通股，面值0.0001美元 |
| |
普通股，面值0.0001美元 |
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Checkpoint Treeutics，Inc.
表格10-Q
截至2021年6月30日的季度
目錄
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| 頁面不是的。 |
第一部分財務信息 |
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第1項。 | 財務報表 | 3 |
截至2021年6月30日(未經審計)和2020年12月31日的濃縮資產負債表 | 3 | |
截至2021年6月30日和2020年6月30日的三個月和六個月的簡明營業報表(未經審計) | 4 | |
截至2021年6月30日和2020年6月30日的三個月和六個月的股東權益簡明報表(未經審計) | 5 | |
截至2021年6月30日和2020年6月30日的六個月現金流量表簡明表(未經審計) | 7 | |
簡明財務報表附註(未經審計) | 8 | |
第二項。 | 管理層對經營成果的討論與分析 | 21 |
第三項。 | 關於市場風險的定量和定性披露 | 24 |
第四項。 | 管制和程序 | 24 |
第二部分：其他信息 | ||
第1項。 | 法律程序 | 25 |
第1A項。 | 風險因素 | 25 |
第二項。 | 最近出售的未註冊證券 | 58 |
第6項 | 陳列品 | 59 |
簽名 | 60 | |
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風險因素摘要
我們的業務受到風險的影響，在做出投資決定之前，你應該意識到這些風險。下面描述的風險是與我們的投資相關的主要風險的彙總，而不是我們面臨的唯一風險。您應仔細考慮這些風險因素、第1A項中描述的風險因素，以及我們向美國證券交易委員會(SEC)提交的其他報告和文件。
與我們的財務和資本要求相關的風險
| ● | 我們自成立以來已蒙受重大損失，並預計在可預見的未來還將繼續蒙受損失。我們還沒有從我們的開發階段的產品中產生任何銷售收入，我們也不知道我們何時或者是否會從批准的產品的銷售中產生任何收入。 |
| ● | 我們的經營歷史很短，很難評估我們的業務和前景。 |
| ● | 我們的成功取決於為我們的開發計劃和商業化努力籌集額外的資金，這可能會失敗。即使成功，我們未來的融資活動也可能稀釋我們現有的股東，限制我們的運營，或者要求我們放棄所有權。 |
| ● | 我們有限的資源可能會導致我們無法利用提供商業機會或高成功可能性的計劃或候選產品。 |
與我們的業務戰略、結構和組織相關的風險
| ● | 我們未來的增長和成功取決於我們成功開發和商業化我們的候選產品的能力，而我們還沒有做到這一點。 |
| ● | 我們未來的增長取決於我們獲得或授權產品或候選產品，並將這些產品整合到我們的業務中。 |
藥品開發和商業化的內在風險
| ● | 因為臨牀前研究和早期臨牀試驗的結果不一定能預測未來的結果，我們開發的任何候選產品在以後的臨牀試驗中都可能不會有有利的結果。此外，隨着更多的患者數據或其他終端的分析，我們宣佈或公佈的臨牀試驗的臨時、“頂線”和初步數據可能會發生變化，或者感知到的產品概況可能會受到影響。 |
| ● | 在我們預計的時間表內，我們可能無法獲得任何候選產品所需的監管批准(如果有的話)，這可能會導致成本增加，並推遲我們的創收能力。 |
| ● | 如果候選產品顯示缺乏療效或不良副作用，我們可能需要放棄或限制該候選產品的開發。 |
| ● | 我們可能無法獲得產品促銷所需的標籤聲明或預期用途，或有利的日程分類，從而無法成功推廣我們的產品。 |
| ● | 即使候選產品獲得批准，它也可能受到各種上市後要求的約束，包括研究或臨牀試驗，以及更嚴格的監管審查。 |
| ● | 我們的競爭對手已經或可能開發針對我們產品的目標適應症的治療方法，這可能會限制我們的候選產品的商業機會和盈利能力。 |
| ● | 如果我們的產品沒有被醫療界廣泛接受，任何此類產品的收入都可能是有限的。 |
1
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| ● | 任何與我們當前或將來的候選產品相關的成功的產品責任索賠都可能導致我們招致重大責任，並限制此類產品的商業化。 |
與依賴第三方相關的風險
| ● | 我們依賴，將來也將依靠第三方合同研究機構和合同製造商進行臨牀前和臨牀研究和試驗，完成商業和商業前製造，並最終實現商業化。如果這些第三方未能履行合同義務、在最後期限前完成任務、遵守適用的法規，或者如果我們與這些第三方的關係中斷，我們的候選產品可能會被推遲，我們的收入潛力可能會受到限制。 |
| ● | 我們依賴於第三方獲得的臨牀數據和結果，這些數據和結果可能被證明是不準確或不可靠的。 |
與影響生物製藥和其他行業的立法和監管有關的風險
| ● | 我們經營的行業受到嚴格監管，我們無法預測未來的任何立法或行政或行政行動可能對我們的經營產生的影響。 |
| ● | 我們可能會受到反回扣、欺詐和濫用、虛假聲明、透明度、健康信息隱私和安全以及其他醫療法律法規的約束，這可能會使我們面臨刑事制裁、民事處罰、合同損害、聲譽損害、行政負擔以及利潤和未來收入的減少。 |
與知識產權有關的風險及其與許可人的潛在糾紛
| ● | 如果我們不能對我們的技術和產品保持足夠的專利保護，我們的競爭對手可能會開發和商業化與我們相似或相同的產品，從而削弱我們成功將潛在產品商業化的能力。 |
| ● | 我們或我們的許可人可能會因侵犯第三方知識產權或強制執行我們或我們的許可人的專利而面臨昂貴且耗時的訴訟。 |
| ● | 與我們的許可方的任何爭議都可能影響我們開發或商業化我們的候選產品的能力。 |
與我們對堡壘生物技術公司(“堡壘”)的控制相關的風險
| ● | 堡壘公司控制着我們普通股的多數投票權，並有權每年獲得大量股票贈與，這將導致我們的其他股東被稀釋，並可能降低我們普通股的價值。 |
| ● | 我們已經與堡壘達成了某些協議，並可能從獨立的第三方那裏獲得了更好的條款。 |
與利益衝突有關的風險
| ● | 我們的董事會主席也是TG治療公司(“TGTX”)的執行主席、總裁和首席執行官。我們已經與TGTX簽訂了協作協議和再許可協議，因此可能會出現某些利益衝突。 |
| ● | 我們與堡壘共有某些董事，這可能會在我們和堡壘之間產生利益衝突。 |
2
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第一項：財務報表。
Checkpoint Treeutics，Inc.
濃縮資產負債表
(以千為單位，不包括每股和每股金額)
| 2021年6月30日 | 2020年12月31日 | ||||
| (未經審計) | |||||
資產 |
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流動資產： |
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現金和現金等價物 | $ | | $ | | ||
預付費用和其他資產 |
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其他應收賬款與關聯方 |
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流動資產總額 |
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總資產 | $ | | $ | | ||
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負債和股東權益 |
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流動負債： |
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應付賬款和應計費用 | $ | | $ | | ||
應付賬款和應計費用與關聯方 |
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流動負債總額 |
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總負債 |
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承諾和或有事項 |
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股東權益 |
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普通股($ |
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A類普通股， |
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普通股， |
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普通股可發行， |
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額外實收資本 |
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累計赤字 |
| ( |
| ( | ||
股東權益總額 |
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總負債和股東權益 | $ | | $ | | ||
附註是這些簡明財務報表的組成部分。
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Checkpoint Treeutics，Inc.
簡明操作報表
(以千為單位，不包括每股和每股金額)
(未經審計)
截至6月30日的前三個月， | 在截至6月30日的前6個月裏， | |||||||||||
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| 2021 |
| 2020 | 2021 |
| 2020 | |||||
營收相關方 | $ | | $ | | $ | | $ | | ||||
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運營費用： |
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研發 |
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一般事務和行政事務 |
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總運營費用 |
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運營虧損 |
| ( |
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| ( |
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其他收入 |
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利息收入 |
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其他收入合計 |
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淨虧損 | $ | ( | $ | ( | $ | ( | $ | ( | ||||
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每股虧損： |
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每股已發行普通股基本及攤薄淨虧損 | $ | ( | $ | ( | $ | ( | $ | ( | ||||
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已發行普通股的基本和稀釋加權平均數 |
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附註是這些簡明財務報表的組成部分。
4
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Checkpoint Treeutics，Inc.
股東權益簡明報表
(單位為千，份額除外)
(未經審計)
截至2021年6月30日的三個月
普普通通 | 其他內容 | 總計 | ||||||||||||||||||||
A類普通股 | 普通股 | 中國股票 | --實繳税金 | 累計 | 股東的 | |||||||||||||||||
| 股票 |
| 金額 |
| 股票 |
| 金額 |
| 可發行的 |
| 資本 |
| 赤字 |
| 權益 | |||||||
2021年3月31日的餘額 | |
| $ | | | $ | | $ | | $ | | $ | ( | $ | | |||||||
普通股發行，扣除市價發行成本後的淨額 | |
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普通股發行--創辦人協議 | | | | | | | | | ||||||||||||||
基於股票的薪酬費用 | |
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淨損失 | |
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| ( | ( | ||||||||||
2021年6月30日的餘額 | |
| $ | | | $ | | $ | | $ | | $ | ( | $ | | |||||||
截至2021年6月30日的6個月
普普通通 | 其他內容 | 總計 | ||||||||||||||||||||
A類普通股 | 普通股 | 股票 | 實繳 | 累計 | 股東的 | |||||||||||||||||
| 股票 |
| 金額 |
| 股票 |
| 金額 |
| 可發行的 |
| 資本 |
| 赤字 |
| 權益 | |||||||
2020年12月31日的餘額 | |
| $ | | | $ | | $ | | $ | | $ | ( | $ | | |||||||
普通股發行，扣除市價發行成本後的淨額 | | | | | | | | | ||||||||||||||
普通股發行--創辦人協議 | |
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| ( | |
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基於股票的薪酬費用 | | | | | | | | | ||||||||||||||
淨損失 | |
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| ( | ( | ||||||||||
2021年6月30日的餘額 | |
| $ | | | $ | | $ | | $ | | $ | ( | $ | | |||||||
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目錄
截至2020年6月30日的三個月
普普通通 | 其他內容 | 總計 | ||||||||||||||||||||
A類普通股 | 普通股 | 中國股票 | --實繳税金 | 累計 | 股東的 | |||||||||||||||||
| 股票 |
| 金額 |
| 股票 |
| 金額 |
| 可發行的 |
| 資本 |
| 赤字 |
| 權益 | |||||||
2020年3月31日的餘額 | |
| $ | | | $ | | $ | | $ | | $ | ( | $ | | |||||||
普通股發行，扣除市價發行成本後的淨額 | |
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普通股發行--創辦人協議 | | | | | ( | | | | ||||||||||||||
基於股票的薪酬費用 | |
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淨損失 | |
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| ( | ( | ||||||||||
2020年6月30日的餘額 | |
| $ | | | $ | | $ | | $ | | $ | ( | $ | | |||||||
截至2020年6月30日的6個月
普普通通 | 其他內容 | 總計 | ||||||||||||||||||||
A類普通股 | 普通股 | 股票 | --實繳税金 | 累計 | 股東的 | |||||||||||||||||
| 股票 |
| 金額 |
| 股票 |
| 金額 |
| 可發行的 |
| 資本 |
| 赤字 |
| 權益 | |||||||
2019年12月31日的餘額 | |
| $ | | | $ | | $ | | $ | | $ | ( | $ | | |||||||
普通股發行，扣除市價發行成本後的淨額 | | | | | | | | | ||||||||||||||
普通股發行--創辦人協議 | | | | | ( | | | | ||||||||||||||
基於股票的薪酬費用 | |
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認股權證的行使 | |
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淨損失 | |
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| ( | ( | ||||||||||
2020年6月30日的餘額 | |
| $ | | | $ | | $ | | $ | | $ | ( | $ | | |||||||
附註是這些簡明財務報表的組成部分。
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Checkpoint Treeutics，Inc.
現金流量表簡明表
(單位：千)
(未經審計)
截至6月30日的6個月內， | ||||||
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| 2021 |
| 2020 | ||
經營活動的現金流： |
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淨損失 | $ | ( | $ | ( | ||
對淨虧損與經營活動中使用的現金淨額進行調整： |
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基於股票的薪酬費用 |
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根據創辦人協議發行普通股 |
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營業資產和負債變動情況： |
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預付費用和其他資產 |
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其他應收賬款與關聯方 |
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應付賬款和應計費用 |
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| ( | ||
用於經營活動的現金淨額 |
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| ( | ||
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融資活動的現金流： |
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在市場上發行普通股所得款項 | | | ||||
在市場上發行普通股的發行成本 | ( | ( | ||||
發行普通股的發售成本--公開發售 |
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行使認股權證所得收益 |
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融資活動提供的現金淨額 |
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現金及現金等價物淨增(減) |
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期初現金及現金等價物 |
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期末現金和現金等價物 | $ | | $ | | ||
補充披露非現金投資和融資活動： |
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根據創辦人協議發行普通股 | $ | | $ | | ||
附註是這些簡明財務報表的組成部分。
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Checkpoint Treeutics，Inc.
簡明財務報表附註
(未經審計)
注1-業務運營的組織和描述
Checkpoint Treeutics，Inc.(以下簡稱“公司”或“Checkpoint”)於2014年11月10日在特拉華州註冊成立。Checkpoint是一家臨牀階段的免疫療法和有針對性的腫瘤學公司，專注於實體瘤癌症患者的新療法的獲取、開發和商業化。本公司可通過許可這些權利或以其他方式獲得這些技術的所有權權益，資助它們的研究和開發，並最終獲得更多許可或將這些技術推向市場，從而獲得這些技術的權利。該公司還可能與第三方和相關方簽訂合作協議，包括贊助的研究協議，以開發液體腫瘤的這些技術，同時保留實體腫瘤的權利。
該公司是堡壘生物科技公司(“堡壘”)的控股子公司。
該公司的普通股在納斯達克資本市場上市，交易代碼為“CKPT”。
流動性與資本資源
該公司自成立以來已出現鉅額運營虧損，預計在可預見的未來將繼續出現重大運營虧損，而且可能永遠不會盈利。截至2021年6月30日，該公司的累計虧損為$
截至2021年6月30日止六個月內，本公司共售出
該公司預計將繼續將以前融資交易的收益主要用於一般公司目的，其中可能包括為公司的發展提供資金，開發新的或現有的候選產品，以及為資本支出、收購和投資提供資金。該公司目前預計，其截至2021年6月30日的現金和現金等價物餘額將足以滿足自本季度報告10-Q表格提交之日起至少一年的預期運營現金需求。
該公司將被要求花費大量資金來推進其候選產品的開發。該公司對其現有現金能夠繼續為其運營提供資金的時間的估計是基於可能被證明是錯誤的假設，它可能會比目前預期的更早使用其可用的資本資源。此外，不斷變化的情況(其中一些情況可能超出其控制範圍)可能會導致該公司消耗資本的速度比目前預期的更快，它可能需要比計劃更早地尋求額外資金。因此，該公司將被要求通過股權發行、債務融資、合作和許可安排或其他來源獲得進一步的資金。在可接受的條款下，它可能無法獲得進一步的融資，或者根本不能獲得融資。該公司未能在需要時籌集資金，將對其財務狀況和執行其業務戰略的能力產生負面影響，並可能被迫縮減或停止運營。
根據本公司目前的評估，本公司預期其長期發展時間表及流動資金不會因冠狀病毒(“新冠肺炎”)在全球蔓延而受到任何重大影響。然而，該公司正在繼續評估新冠肺炎疫情對公司業務、對公司客户、供應商和業務合作伙伴的影響，以及為在世界各地抗擊該病毒而採取的行動。
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Checkpoint Treeutics，Inc.
簡明財務報表附註
(未經審計)
注：2重大會計政策
陳述的基礎
隨附的未經審核中期簡明財務報表乃根據美國中期財務資料公認會計原則(“GAAP”)及交易所法案表格10-Q及規則S-X第10條的指示編制。因此，它們不包括GAAP要求的完整財務報表的所有信息和附註。管理層認為，未經審核的中期簡明財務報表反映了所有調整，其中僅包括公允報告所列期餘額和業績所需的正常經常性調整。它們可能不包括GAAP要求的完整財務報表的所有信息和註釋。因此，這些簡明財務報表應與公司截至2020年12月31日的年度經審計的財務報表及其附註一併閲讀，這些報表包括在公司的10-K表格中，並於2021年3月12日提交給證券交易委員會。任何中期的經營結果不一定代表整個會計年度或任何其他中期的預期結果。
預算的使用
根據公認會計準則編制財務報表要求管理層作出估計和假設，以影響財務報表日期的資產和負債報告金額、或有資產和負債的披露以及報告期內報告的費用金額。實際結果可能與這些估計不同。
現金和現金等價物
該公司將購買時原始到期日為三個月或更短的高流動性投資視為現金等價物。
其他應收賬款關聯方
其他應收賬款包括關聯方TG治療公司(“TGTX”)欠本公司的金額，並按發票金額記錄。
研發成本
研究和開發成本在發生時計入費用。將用於未來研究和開發活動的貨物和服務的預付款在活動進行時或收到貨物時支出，而不是在付款時支出。向代表公司提供研究和開發服務的第三方支付的預付款和里程碑付款將在提供服務或達到里程碑時支出。
研發成本主要包括與人員相關的費用，包括工資、福利、差旅和其他相關費用、基於股票的薪酬、向第三方支付的許可費用和與許可產品和技術相關的里程碑成本、向第三方合同研究機構支付的臨牀前和臨牀研究費用、臨牀試驗的研究地點、顧問、獲取和製造臨牀試驗材料的成本、與監管備案相關的成本、實驗室成本和其他用品。
根據會計準則編纂(“ASC”)730-10-25-1，研究與開發如果被許可的技術尚未達到商業可行性，並且未來沒有其他用途，則獲得技術許可所產生的成本將計入研發費用。該公司購買的這類許可證需要基本完成研發、監管和營銷審批工作，才能達到商業可行性，並且未來沒有替代用途。
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Checkpoint Treeutics，Inc.
簡明財務報表附註
(未經審計)
股權年費
根據2015年3月17日與Checkpoint簽訂並於2016年7月和2017年10月修訂和重述的創辦人協議(“創辦人協議”)，堡壘有權在每年1月1日獲得相當於
本公司將與堡壘公司簽訂的創辦人協議相關的年度股權費用記錄為或有對價。或有對價在可能且可合理評估時予以記錄。由於公司資產的性質和發展階段，在發行年度股權費用之前，無法估計未來的股價和流通股。由於這些不確定性，公司得出的結論是，在每年1月1日股票實際發行之前，它無法合理估計或有對價。
根據創辦人協議，本公司發行
基於股票的薪酬費用
公司根據估計的授予日期、獎勵的公允價值和罰沒率，在必要的服務期內支出基於股票的補償。本公司對發生的沒收行為進行核算。
該公司使用Black-Scholes期權定價模型估計股票期權授予的公允價值。計算股票獎勵公允價值時使用的假設代表管理層的最佳估計，涉及內在不確定性和管理層判斷的應用。所有以股票為基礎的薪酬成本都根據個人在公司的角色在簡明運營報表中記錄在一般和行政或研發成本中。
公允價值計量
該公司遵循ASC 820中的會計準則，對按公允價值經常性計量的金融資產和負債進行公允價值計量。根據這一會計準則，公允價值被定義為退出價格，代表在計量日期在市場參與者之間有序交易中出售資產或轉移負債將收到的金額。因此，公允價值是一種基於市場的計量，應該根據市場參與者在為資產或負債定價時使用的假設來確定。
會計準則要求公允價值計量按下列三類之一進行分類和披露：
1級： | 相同資產或負債在活躍市場上的報價。 |
第2級： | 市場上可直接或間接觀察到的類似資產或負債的第一級價格以外的可觀察投入。 |
第3級： | 不可觀察的投入，由很少或沒有市場活動支持，且其價值是使用定價模型、貼現現金流方法或類似技術確定的金融工具，以及公允價值的確定需要重大判斷或估計的工具。 |
公允價值等級還要求一個實體在計量公允價值時最大限度地利用可觀察到的投入，最大限度地減少使用不可觀察到的投入。按公允價值計量的資產和負債根據對公允價值計量有重要意義的最低投入水平進行整體分類。
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Checkpoint Treeutics，Inc.
簡明財務報表附註
(未經審計)
本公司若干金融工具並非按公允價值經常性計量，但由於其流動或短期性質，例如應付賬款及應計開支，其入賬金額與其公允價值相若。
與客户簽訂合同的收入
公司根據ASC 606確認收入。“與客户簽訂合同的收入“新收入標準的核心原則是，公司應確認收入，以描述向客户轉讓承諾的商品或服務的金額，其金額應反映公司預期有權獲得的對價，以換取這些商品或服務。以下五個步驟適用於實現這一核心原則：
| ● | 步驟1：確定與客户的合同。 |
| ● | 第二步：確定合同中的履約義務。 |
| ● | 第三步：確定交易價格。 |
| ● | 第四步：將交易價格分攤到合同中的履約義務。 |
| ● | 第五步：當公司履行業績義務時確認收入。 |
為了確定與客户簽訂的合同中的履約義務，公司必須評估合同中承諾的貨物或服務，並確定每個不同的承諾貨物或服務。如果同時滿足以下兩個標準，則履約義務符合ASC 606對“不同的”貨物或服務(或捆綁的貨物或服務)的定義：
| ● | 客户可以單獨受益於該商品或服務，也可以與該客户容易獲得的其他資源一起受益(即該商品或服務能夠是不同的)；以及 |
| ● | 實體將貨物或服務轉讓給客户的承諾可與合同中的其他承諾分開識別(即，轉讓貨物或服務的承諾在合同上下文中是不同的)。 |
如果一種商品或服務不明確，則該商品或服務與其他承諾的商品或服務相結合，直到識別出一捆不同的商品或服務。
交易價格是指實體為向客户轉讓承諾的貨物或服務而預期有權獲得的對價金額，不包括代表第三方收取的金額(例如，一些銷售税)。在與客户的合同中承諾的對價可能包括固定金額、可變金額或兩者兼而有之。在確定交易價格時，實體必須考慮以下所有因素的影響：
| ● | 可變對價； |
| ● | 約束可變代價的估計； |
| ● | 合同中存在重要的融資部分； |
| ● | 非現金對價；以及 |
| ● | 支付給客户的對價。 |
可變對價僅計入交易價，前提是當與可變對價相關的不確定性隨後得到解決時，確認的累計收入很可能不會發生重大逆轉。
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簡明財務報表附註
(未經審計)
交易價格是在相對獨立的銷售價格基礎上分配給每項履約義務的。分配給每項履約義務的交易價格在履行該履約義務時、在適當的時間點或在一段時間內予以確認。
為換取知識產權許可而承諾的基於銷售或基於使用的使用費的收入僅在發生以下較後一種情況時確認：
| a. | 隨後發生的銷售或使用；以及 |
| b. | 已分配部分或全部基於銷售或基於使用的版税的履約義務已經履行(或部分履行)。 |
當本應確認的資產的攤銷期限為一年或更短時間時發生的增量合同成本將計入費用；否則，增量合同成本將被確認為資產，並在向客户提供服務時隨着時間的推移攤銷。
所得税
本公司採用資產負債法記錄所得税。遞延所得税資產和負債確認為可歸因於現有資產和負債的賬面金額與其各自所得税基礎之間的暫時性差異以及營業虧損和税項抵免結轉的未來税收影響。如果管理層根據對客觀可核實證據的評估認為遞延税項資產更有可能無法收回，本公司將設立估值津貼。對於經審計後更有可能持續的税務頭寸，本公司確認實現可能性大於50%的最大金額。本公司不會確認任何經審計後不太可能維持的税務頭寸的利益部分。(工業和信息化部電子科學技術情報研究所陳皓)
每股淨虧損
每股淨虧損的計算方法是將淨虧損除以期內已發行普通股的加權平均數。由於股息是在普通股和A類普通股的持有者之間按彷彿轉換的基礎按比例宣佈、支付和撥備的，因此不需要計算每股淨虧損的兩級方法。每股攤薄淨虧損不反映行使股票期權和認股權證時將發行的普通股的影響，因為納入這些股票將是反攤薄的。下表彙總了在2021年6月30日和2020年6月30日未償還的潛在稀釋證券，這些證券不包括在稀釋每股淨虧損的計算中，因為它們將是反稀釋的：
2010年6月30日 | ||||
|
| 2021 |
| 2020 |
認股權證(附註6) |
| | | |
股票期權(附註6) |
| | | |
未歸屬限制性股票(附註6) |
| | | |
總計 |
| | | |
冠狀病毒援助、救濟和經濟安全法案(“CARE法案”)
為應對新冠肺炎疫情，《冠狀病毒援助、救濟和經濟安全法案》(簡稱《CARE法案》)於2020年3月27日簽署成為法律。除其他事項外，CARE法案包括與可退還工資税抵免、推遲僱主的社會保障支付、淨營業虧損利用和結轉期以及修改淨利息扣除限制有關的税收條款。CARE法案對公司的所得税條款沒有實質性影響。該公司將繼續評估CARE法案對其財務狀況、經營結果和現金流的影響。
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(未經審計)
2020年12月27日，美國總統簽署了《2021年綜合撥款法案》(簡稱《綜合撥款法案》)，使之成為法律。綜合撥款法案旨在加強和擴大CARE法案的某些條款，允許扣除與公司收到的工資保護計劃資金相關的費用，並提供2021年餐飲和娛樂費用的最新情況。綜合撥款法案對公司2020年的所得税規定沒有實質性影響。該公司將繼續評估“綜合撥款法案”對其財務狀況、經營業績和現金流的影響。
近期發佈的會計準則
2016年6月，財務會計準則委員會(FASB)發佈了2016-13年會計準則更新(ASU)，金融工具--信貸損失“經ASU 2019-10修訂。ASU提出了一個“當前預期信用損失”(CECL)模型，該模型要求公司根據歷史經驗、當前狀況和合理的可支持預測來衡量在報告日期持有的金融工具的所有預期信用損失。這取代了現有的已發生損失模型，適用於以攤銷成本計量的金融資產的信貸損失計量，並適用於一些表外信貸敞口。此ASU在2019年12月15日之後的財年有效，包括這些財年內的過渡期，允許提前採用。2019年11月，FASB發佈了ASU 2019-10年度的ASU 2019年-10號文件，名為《金融工具-信貸損失(主題326)、衍生品和對衝(主題815)和租賃(主題842)生效日期》，將公司作為一家較小的報告公司的生效日期推遲到2023財年。該公司目前正在評估採用這種ASU對其財務報表的影響。
2020年8月，美國財務會計準則委員會(FASB)發佈了ASU第2020-06號文件。債務-帶有轉換和其他期權的債務(分主題470-20)和衍生工具和套期保值-實體自有股權的合同(分主題815-40)：實體自有股權的可轉換工具和合同的會計通過取消當前GAAP要求的主要分離模型，簡化了可轉換工具的會計處理。ASU取消了股權合約符合衍生品範圍例外所需的某些結算條件，並在某些領域簡化了稀釋每股收益的計算。本指南適用於財年以及這些財年內的過渡期(從2023年12月15日之後開始)，包括這些財年內的過渡期。將允許及早領養。該公司目前正在評估該標準對其財務報表的影響。
最近採用的會計準則
2019年12月，美國財務會計準則委員會(FASB)發佈了ASU第2019-12號文件。所得税(話題740)：簡化所得税會計(“ASU 2019-12年”)，其目的是簡化與所得税會計有關的各個方面。ASU 2019-12刪除了主題740中一般原則的某些例外，還澄清和修改了現有指南，以改進一致性應用。本指南適用於本財年以及這些財年內的過渡期(從2020年12月15日之後開始)，並允許提前採用。該公司於2021年第一季度採用了新的指導方針，該指導方針的採納並未對其財務報表產生實質性影響。
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(未經審計)
注3-許可協議
達納-法伯癌症研究所
2015年3月，該公司與Dana-Farber癌症研究所(“Dana Farber”)簽訂了一項獨家許可協議，以開發完全針對人類免疫腫瘤學的抗體組合。根據許可協議的條款，該公司向Dana-Farber預付了#美元的許可費。
關於與Dana-Farber的許可協議，該公司與TGTX簽訂了一項合作協議，該協議於2019年6月進行了修訂和重申，以開發和商業化血液惡性腫瘤領域的抗PD-L1和抗GITR抗體研究計劃，同時該公司保留在實體腫瘤中開發和商業化這些抗體的權利。Michael Weiss是Checkpoint and Forresse公司的董事會主席，負責戰略發展的執行副主席，也是TGTX的執行主席、總裁兼首席執行官和股東之一。根據最初的合作協議條款，TGTX向該公司支付了$
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(未經審計)
Adimab，LLC
2015年10月，堡壘與Adimab，LLC(簡稱Adimab)達成合作協議，利用其專有核心技術平臺發現和優化抗體。根據這項協議，Adimab優化了Cosibelimab(以前稱為CK-301)，這是該公司最初從戴納-法伯公司獲得許可的抗PD-L1抗體。2019年1月，堡壘將優化抗體的權利轉讓給公司，Checkpoint當天直接與Adimab簽訂合作協議。根據協議條款，Adimab有資格獲得總額約為#美元的付款。
NeuPharma，Inc.
2015年3月，豐澤公司與NeuPharma，Inc.(“NeuPharma”)簽訂了一項獨家許可協議，在某些亞洲國家以外的全球範圍內開發和商業化新型不可逆轉的第三代EGFR抑制劑，包括奧拉替尼(原CK-101)。同一天，堡壘公司將其在EGFR抑制劑中的所有權利和權益轉讓給了該公司。根據許可協議的條款，該公司向NeuPharma預付了#美元的許可費。
欣喜生物有限公司
2016年5月，本公司與Jubilant Biosys Limited(“Jubilant”)簽訂了一項許可協議，據此，本公司獲得了Jubilant系列專利的全球獨家許可，該系列專利涵蓋抑制BRD4等BET蛋白的化合物，包括CK-103。根據許可協議的條款，該公司向JUBILANT支付了一筆預付的許可費#美元。
關於與Jubilant的許可協議，公司與關聯方TGTX簽訂了再許可協議，以開發和商業化在血液惡性腫瘤領域獲得許可的化合物，同時公司保留在實體腫瘤領域開發和商業化這些化合物的權利。根據再許可協議的條款，TGTX向公司支付了$
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(未經審計)
與TGTX的合作每一項都包含主題606下的單一材料履行義務，該主題606是授予作為功能性知識產權的許可。公司的履約義務在TGTX有能力使用知識產權並從知識產權使用權中受益的時間點得到履行。在通過專題606之前，已履行了原始協議的履約義務。2019年6月履行了合作協議修正案的履約義務。
這些里程碑式的付款是基於臨牀開發、監管和銷售里程碑的成功實現。由於這些付款取決於未來事件的發生，它們代表可變對價，只有在確認的累積收入很可能不會發生重大逆轉的情況下，才會受到約束並計入交易價格。基於銷售的特許權使用費在後續銷售時確認為收入。該公司還在某些研究和開發、自付材料成本和專利維護相關活動上獲得不同的對價。這些金額取決於公司在合作下的實際支出，只有在確認的累積收入很可能不會發生重大逆轉的情況下，才會受到限制並計入交易價格。由於這筆收入與已經履行的履約義務有關，因此它大約在金額到期時確認。截至2021年6月30日的6個月，公司沒有收到任何里程碑或特許權使用費付款。
注：4項與貿易有關的締約方協議
與堡壘簽訂創始人協議和管理服務協議
自2015年3月17日起，本公司與堡壘簽訂了創辦人協議，該協議於2016年7月和2017年10月修訂。創辦人協議規定，為換取成立檢查站和確定特定資產所花費的時間和資本，收購導致成立一家有生存能力的新興成長型生命科學公司，該公司假設為：$1,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000美元。
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(未經審計)
自二零一五年三月十七日起，本公司與豐澤訂立管理服務協議(下稱“管理服務協議”)。根據MSA的條款，為期五年(
加勒比生物顧問公司(Caribe BioAdvisors，LLC)
於二零一六年十二月，本公司與Michael Weiss擁有的Caribe BioAdvisors，LLC(“Caribe”)訂立於2017年1月1日生效的顧問協議，為Weiss先生擔任董事會主席提供顧問服務。根據協議，加勒比銀行將獲得每年#美元的現金費用。
注5--承諾和或有事項
租契
本公司不是任何辦公空間或設備租賃的一方。
許可協議
該公司已承諾向其候選產品組合的許可方支付或有里程碑付款。此外，本公司將根據監管營銷批准後每個候選產品淨銷售額的5%向該等許可人支付特許權使用費(見附註3)。
訴訟
本公司在可能已承擔責任且損失金額可合理估計的情況下，確認意外事件的責任。當一個可能的損失範圍可以估計時，本公司應計該損失的最大可能金額，如果該金額無法確定，則本公司應計該可能損失範圍的最小值。截至2021年6月30日和2020年12月31日，沒有針對該公司的訴訟。
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(未經審計)
附註6-股東權益
普通股
在2021年6月9日舉行的公司2021年股東年會上，公司股東批准了對公司公司註冊證書的修正案，將可供發行的普通股授權股數增加
截至2021年6月30日和2020年12月31日，有
2020年11月，本公司提交了S-3表格(簡稱S-3)的貨架登記説明書，該説明書於2020年12月宣佈生效。根據S-3，該公司可以出售的總金額高達$
截至2021年6月30日止六個月內，本公司共售出
根據創辦人協議，公司向堡壘發行
根據創辦人協議，本公司發行
截至2021年6月30日，大約
股權激勵計劃
本公司已正式實施修訂後的2015年度獎勵計劃(“2015獎勵計劃”)。2015年3月，我們的股東通過了2015年激勵計劃。根據2015年激勵計劃，公司董事會薪酬委員會有權向董事、高級管理人員、員工和顧問授予股票獎勵。股東於2020年6月批准了對2015年激勵計劃的修正案，將可供發行的股票增加到
截至2021年6月30日，
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(未經審計)
限制性股票
某些員工、董事和顧問被授予限制性股票。限制性股票行權包括里程碑行權和定期行權。下表彙總了截至2021年6月30日的6個月的限制性股票獎勵活動：
加權平均 | |||||
數量： | 授予日期交易會 | ||||
| 股票 |
| 價值： | ||
截至2020年12月31日未歸屬 | | $ | | ||
授與 | | | |||
既得 | ( | | |||
2021年6月30日未歸屬 | | $ | | ||
截至2021年6月30日，
股票期權
下表彙總了截至2021年6月30日的6個月的股票期權獎勵活動：
加權平均水平 | |||||||
剩餘 | |||||||
加權平均水平 | 《合同制生活》 | ||||||
| 股票期權： |
| 行使價格 |
| (按年計算) | ||
截至2020年12月31日的未償還款項 | | $ | | ||||
授與 | | | |||||
截至2021年6月30日的未償還款項 | | $ | | ||||
自2021年6月30日起已授予並可行使 | | $ | | ||||
行使股票期權後，公司將發行新的普通股。
該公司使用Black-Scholes期權定價模型來確定與股票期權相關的基於股票的薪酬的估計公允價值。下表總結了使用的假設：
在截至6月30日的前六個月裏， |
| ||||
| 2021 |
| 2020 |
| |
無風險利率 |
| % | | % | |
預期股息收益率 |
| — | — | ||
預期期限(以年為單位) |
| ||||
預期波動率 |
| % | | % | |
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(未經審計)
認股權證
截至2021年6月30日的6個月權證活動摘要如下：
加權平均水平 | |||||||
剩餘 | |||||||
加權平均水平 | 合同生命週期 | ||||||
| 認股權證。 |
| 行使他的價格。 |
| (按年計算) | ||
截至2020年12月31日的未償還款項 | | $ | | ||||
過期 | ( | | |||||
截至2021年6月30日的未償還款項 | | $ | | ||||
在認股權證行使後，該公司將發行其普通股的新股。
基於股票的薪酬
下表彙總了截至2021年6月30日和2020年6月30日的三個月和六個月的股票薪酬支出(以千美元為單位)：
截至6月30日的前三個月， | 在截至6月30日的前6個月裏， | |||||||||||
|
| 2021 |
| 2020 |
| 2021 |
| 2020 | ||||
研發 | $ | | $ | | $ | | $ | | ||||
一般事務和行政事務 |
| |
| |
| |
| | ||||
基於股票的薪酬總費用 | $ | | $ | | $ | | $ | | ||||
附註7--應付帳款和應計費用
截至2021年6月30日和2020年12月31日，應付賬款和應計費用包括以下內容(千美元)：
六月三十日， | 十二月三十一日， | |||||
|
| 2021 |
| 2020 | ||
應付帳款 | $ | | $ | | ||
應計補償 |
| |
| | ||
研發 |
| |
| | ||
其他 |
| |
| | ||
應付賬款和應計費用總額 | $ | | $ | | ||
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第二項：財務信息。
管理層對經營成果的討論與分析
前瞻性陳述
以下討論和本報告通篇中的非歷史性陳述屬於“前瞻性陳述”。您可以通過使用諸如“預期”、“預期”、“估計”、“可能”、“將”、“應該”、“打算”、“相信”等詞語來識別前瞻性陳述，儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些識別詞語。儘管我們相信這些前瞻性陳述中反映的預期是合理的，但這些陳述本身就存在重大風險和不確定性，我們不能保證我們的預期將被證明是正確的。由於許多因素，實際結果可能與本報告中描述的大不相同，其中許多因素是我們無法控制的。這些因素包括但不限於第11A項“風險因素”中描述的因素。此外，這些風險和不確定性中的許多目前都因新冠肺炎大流行而增加，並可能或將繼續增加。我們沒有義務更新這些前瞻性陳述，以反映本報告日期之後的事件或情況，或反映實際結果。
概述
我們是一家臨牀階段的免疫療法和有針對性的腫瘤學公司，專注於實體腫瘤患者新療法的獲取、開發和商業化。我們正在對我們的主要抗體候選產品cosibelimab進行評估，cosibelimab是一種從Dana-Farber癌症研究所(“Dana-Farber”)獲得許可的抗程序性死亡配體1(PD-L1)抗體，目前正在進行一項全球、開放、多隊列的檢查點療法第一階段臨牀試驗-患有選定的復發或轉移癌症的幼稚患者，包括正在進行的局部晚期和轉移性皮膚鱗狀細胞癌(“CSCC”)隊列，旨在支持一項或多項上市批准申請。此外，我們正在評估我們的先導小分子、靶向抗癌劑奧拉菲替尼(原CK-101)--一種第三代表皮生長因子受體(EGFR)抑制劑--作為治療EGFR突變陽性非小細胞肺癌(NSCLC)患者的潛在新療法。
我們還與關聯方TG治療公司(“TGTX”)簽訂了各種合作協議，以開發和商業化與我們在血液惡性腫瘤領域的許可證相關的某些資產，同時我們保留開發和商業化實體腫瘤這些資產的權利。
2020年9月和2020年11月，我們宣佈了正在進行的cosibelimab第一階段臨牀試驗的最新中期結果。這些數據是在2020年ESMO虛擬大會和癌症免疫治療學會35週年年會的海報演示中展示的。2021年5月，我們宣佈完成每兩週一次的轉移性CSCC的入選。我們繼續招募局部晚期CSCC患者參加每兩週一次的劑量隊列，以及轉移性CSCC患者每三週一次的劑量組，以支持基於這項正在進行的臨牀試驗向FDA提交的一份或多份關於cosibelimab的血乳酸申請。每個隊列的主要終點是客觀應答率，次要終點包括應答持續時間、無進展生存期和總生存期。
2020年11月，Cosibelimab第一階段臨牀試驗的晚期NSCLC隊列患者中以前未經治療的PD-L1高表達患者的最新結果在癌症免疫治療學會35週年年會上公佈。
到目前為止，我們還沒有獲得在任何市場銷售任何候選產品的批准，因此，我們還沒有從任何候選產品中產生任何產品銷售。此外，自公司成立以來，我們已經遭受了巨大的運營虧損，預計在可預見的未來將繼續遭受重大運營虧損，可能永遠不會盈利。截至2021年6月30日，我們的累計赤字為1.588億美元。
我們是堡壘的控股子公司。
Checkpoint治療公司於2014年11月10日在特拉華州註冊成立，並於2015年3月開始主要運營。我們的行政辦公室位於馬薩諸塞州沃爾瑟姆的索耶路95號，110Suit110，郵編：02453。我們的電話號碼是(781)652-4500，電子郵件地址是ir@checkpointtx.com。
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關鍵會計政策與估算的使用
我們對我們的財務狀況和經營結果的討論和分析是以我們的財務報表為基礎的，這些報表是按照美國公認會計原則(“GAAP”)編制的。編制這些財務報表需要我們做出影響我們財務報表中資產、負債、收入和費用的報告金額以及或有資產和負債披露的估計和判斷。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計不同。
我們的重要會計政策在本季度報告10-Q表格中包含的公司未經審計的簡明財務報表附註中的附註2-重要會計政策中進行了更詳細的描述，特別是附註2-重要會計政策-基於股票的補償費用，其中描述了我們計算股票期權授予的公允價值的估計。
經營成果
截至2021年6月30日和2020年6月30日的三個月比較
收入
截至2021年6月30日的三個月，收入約為155,000美元，而截至2020年6月30日的三個月收入約為42,000美元，增加了11.3萬美元。這一變化是由於我們與TGTX在本期的合作增加了專利費。
研發費用
研發費用主要包括人事相關費用，包括工資、福利、差旅和其他相關費用、股票補償、支付給第三方的許可費用和與許可產品和技術相關的里程碑成本、支付給第三方CRO的臨牀前和臨牀研究費用、臨牀試驗的研究地點、顧問、獲取和製造臨牀試驗材料的成本、與監管備案和專利相關的成本、實驗室成本和其他用品。
截至2021年6月30日的三個月，研發費用約為720萬美元，而截至2020年6月30日的三個月為300萬美元，增加了420萬美元。本期研究和開發費用主要包括320萬美元與我們候選產品的臨牀成本相關，300萬美元與製造成本相關，20萬美元與股票補償支出相關。前期研究和開發費用主要包括與我們候選產品的臨牀成本相關的220萬美元，與我們候選產品的製造成本相關的30萬美元，以及與股票補償支出相關的20萬美元。
我們預計2021年剩餘時間我們的研發費用將會增加。
一般和行政費用
一般和行政費用主要包括高管和其他管理人員的工資和相關費用(包括基於股票的薪酬)、招聘費用、專業費用和其他公司費用，包括投資者關係、法律活動和設施相關費用。
截至2021年6月30日的三個月，一般和行政費用約為210萬美元，而截至2020年6月30日的三個月為170萬美元，增加了40萬美元。本期的一般和行政開支主要包括60萬美元的股票補償開支、30萬美元與我們根據創辦人協議向堡壘發行與出售我們普通股相關的股票有關的費用、30萬美元的工資開支、30萬美元與法律和會計費用有關的費用以及10萬美元與投資者關係費用有關的費用。上期的一般和行政費用主要包括60萬美元的股票補償支出、30萬美元的工資支出、30萬美元的法律和會計費用、20萬美元的投資者關係費用和10萬美元與我們根據創辦人協議向豐澤公司發行股票有關的普通股出售相關費用。
我們預計，在2021年剩餘時間裏，我們的一般和行政費用將保持相對一致。
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截至2021年6月30日和2020年6月30日的6個月比較
收入
截至2021年6月30日的6個月，收入約為20萬美元，而截至2020年6月30日的6個月收入約為100萬美元，減少了80萬美元。本期收入包括與我們與TGTX合作相關的專利和許可維護費。上一季度的收入主要包括TGTX與協作協議相關的100萬美元，包括12日的里程碑92.5萬美元2020年3月，患者在cosibelimab的1期臨牀試驗中服用。
研發費用
截至2021年6月30日的6個月，研發費用約為1140萬美元，而截至2020年6月30日的6個月為570萬美元，增加了570萬美元。本期研究和開發費用主要包括與我們候選產品的臨牀成本相關的560萬美元、與製造成本相關的400萬美元和與股票補償支出相關的30萬美元。前期研究和開發費用主要包括與我們候選產品的臨牀成本相關的390萬美元，與我們候選產品的製造成本相關的80萬美元，以及與股票補償支出相關的30萬美元。
一般和行政費用
截至2021年6月30日的6個月，一般和行政費用約為450萬美元，而截至2020年6月30日的6個月為340萬美元，增加了110萬美元。本期的一般和行政開支主要包括120萬美元的股票補償開支、90萬美元與根據創辦人協議向堡壘發行與出售我們普通股相關的股票有關的費用、70萬美元的工資開支、60萬美元與法律和會計費用有關的費用以及20萬美元與投資者關係費用有關的費用。上期的一般和行政費用主要包括110萬美元的股票補償支出、60萬美元的工資支出、50萬美元的法律和會計費用、40萬美元的投資者關係費用和10萬美元與我們根據創辦人協議向豐澤公司發行股票有關的普通股出售相關費用。
流動性與資本資源
自成立以來，我們已經遭受了巨大的運營虧損，預計在可預見的未來將繼續遭受重大運營虧損，而且可能永遠不會盈利。截至2021年6月30日，我們的累計赤字為1.588億美元。
我們的主要現金來源一直是出售股權證券的收益。我們預計這些收益將主要用於一般企業用途，其中可能包括為我們的增長提供資金，開發新的或現有的候選產品，以及為資本支出、收購和投資提供資金。我們目前預計，我們在2021年6月30日的現金和現金等價物餘額足以滿足自本季度報告10-Q表格提交之日起至少一年內我們預期的運營現金需求。
根據公司目前的評估，公司預計新冠肺炎的全球傳播不會對其長期發展時間表和流動性產生任何實質性影響。然而，該公司正在繼續評估新冠肺炎疫情對公司業務、對公司客户、供應商和業務合作伙伴的影響，以及為在世界各地抗擊該病毒而採取的行動。
截至2021年6月30日和2020年6月30日的6個月的現金流
經營活動
截至2021年6月30日的6個月，經營活動中使用的淨現金約為1040萬美元，而截至2020年6月30日的6個月約為670萬美元。用於經營活動的現金淨額增加的主要原因是本期與cosibelimab有關的臨牀和製造成本增加。
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目錄
投資活動
截至2021年6月30日和2020年6月30日的六個月沒有任何投資活動。
融資活動
截至2021年6月30日的6個月，融資活動提供的淨現金為3470萬美元。融資活動提供的現金與發行普通股的淨收益3470萬美元有關，這是我們在市場上發行銷售協議產品的一部分。截至2020年6月30日的6個月，融資活動提供的淨現金主要與發行普通股所得的260萬美元淨收益有關，這是我們在市場上發行銷售協議產品的一部分。
項目3.關於市場風險的定量和定性披露
根據交易法第12b-2條的規定，我們是一家規模較小的報告公司，不需要提供本條款規定的其他信息。
項目4.控制和程序
披露控制和程序
我們維持“披露控制和程序”，該術語在1934年修訂的“證券交易法”(下稱“交易法”)下的第13a-15(E)和15d-15(E)條規則中定義，旨在確保我們在根據交易法提交或提交的報告中要求披露的信息在證券交易委員會規則和表格規定的時間內得到記錄、處理、彙總和報告，並積累此類信息並將其傳達給我們的管理層，包括我們的首席執行官和首席財務官。
任何披露控制和程序的設計也在一定程度上基於對未來事件可能性的某些假設，不能保證任何設計在所有潛在的未來條件下都能成功實現其所述目標。
關於截至2021年6月30日的季度，在我們管理層的監督和參與下，我們對我們的披露控制和程序的設計和操作的有效性進行了評估。基於這一評估，我們的首席執行官和首席財務官得出結論，我們的披露控制和程序是有效的。管理層並不期望我們對財務報告的內部控制能夠防止或發現所有的錯誤和欺詐。一個控制系統，無論構思和操作如何完善，都只能提供合理的保證，而不是絕對的保證，以確保控制系統的目標得以實現。此外，控制系統的設計必須反映這樣一個事實，即存在資源限制，並且控制的好處必須相對於其成本來考慮。由於成本效益控制系統的固有侷限性，對財務報告的內部控制的任何評估都不能絕對保證不會發生因錯誤或欺詐而導致的錯報，或所有控制問題和欺詐實例(如果有)已經或將被檢測到。
財務報告內部控制的變化：
在截至2021年6月30日的財政季度內，我們對財務報告的內部控制(根據《外匯法案》第13a-15(F)和15d-15(F)條的定義)沒有發生任何變化，這些變化對我們的財務報告內部控制產生了重大影響，或有合理的可能性對我們的財務報告內部控制產生重大影響。
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目錄
第二部分：其他信息
第(1)項：法律訴訟。
我們沒有捲入任何我們認為可能對我們的財務狀況或經營結果產生重大不利影響的訴訟。在任何法院、公共董事會、政府機構、自律組織或機構之前或由任何法院、公共董事會、政府機構、自律組織或機構進行的任何訴訟、調查或調查，均不存在待決狀態，或據我們的高管所知，威脅或影響我們公司或我們以此類身份的高管或董事的任何行為、訴訟、訴訟、調查或調查。
項目11A.風險因素
以下信息闡述了可能導致我們的實際結果與本報告中的前瞻性陳述以及我們可能不時做出的前瞻性陳述大不相同的風險因素。在做出投資決定之前，除了本報告和我們的其他公開文件中包含的其他信息外，您還應該仔細考慮以下描述的風險。任何這些風險都可能損害我們的業務、財務狀況或經營結果。下面描述的風險和不確定性並不是我們面臨的唯一風險和不確定性。我們目前不知道的額外風險或我們目前沒有意識到的對我們業務構成重大風險的其他因素也可能損害我們的業務運營。此外，這些風險和不確定性中的許多目前都因新冠肺炎大流行而增加，並可能或將繼續增加。
與我們的財務和資本要求相關的風險
我們自成立以來已蒙受重大損失，並預計在可預見的未來還將繼續蒙受損失。我們可能永遠不會實現或保持盈利。
我們是一家新興的成長型公司，運營歷史有限。我們主要專注於內部許可和開發我們的候選產品，目標是支持監管部門對這些候選產品的批准。我們自2014年11月成立以來已出現虧損，截至2021年6月30日累計赤字為1.588億美元。我們預計在可預見的未來將繼續出現重大的運營虧損。我們還預計，在產生實質性收入後，我們不會在一段時間內實現盈利(如果有的話)。如果我們無法創造收入，我們就不會盈利，如果沒有持續的資金，我們可能無法繼續運營。由於與開發醫藥產品相關的眾多風險和不確定性，我們無法預測增加費用的時間或金額，也無法預測我們何時或是否能夠實現盈利。我們的淨虧損可能會在每個季度和每年都有很大的波動。如果出現以下情況，我們預計我們的費用將大幅增加：
| ● | 我們的一個或多個候選產品被批准用於商業銷售，因為我們需要建立必要的商業基礎設施，以便在沒有重大延誤的情況下推出該候選產品，包括製造以建立商業前庫存、僱用銷售和營銷人員以及與第三方簽訂倉儲、分銷、現金收集和相關商業活動的合同； |
| ● | 根據FDA或外國監管機構的要求，我們除了進行目前預期的研究外，還需要進行其他研究； |
| ● | 我們啟動一項或多項臨牀試驗，為我們的候選產品尋求更多適應症； |
| ● | 在完成我們的臨牀試驗或開發我們的任何候選產品時有任何延誤； |
| ● | 我們執行其他合作、許可或類似安排，以及根據這些安排我們可能支付或收到的付款時間； |
| ● | 與我們當前和未來發展計劃有關的費用水平各有不同； |
| ● | 有可能捲入的產品責任訴訟或知識產權侵權訴訟； |
| ● | 是否有任何監管動態影響我們競爭對手的候選產品；以及 |
| ● | 我們的一個或多個候選產品獲得了監管部門的批准。 |
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目錄
我們盈利的能力取決於我們創造收入的能力。到目前為止，我們還沒有從我們的發展階段產品的銷售中獲得任何收入，我們也不知道我們何時或是否會產生任何收入。為了從銷售我們的候選產品中獲得收入，我們必須單獨或與第三方合作，成功地開發、製造和營銷具有商業潛力的產品，並獲得監管部門的批准。我們創造收入的能力取決於多個因素，包括但不限於，我們有能力：
| ● | 為我們的一個或多個候選產品或我們可能許可或收購的任何未來候選產品獲得監管部門的批准； |
| ● | 以可接受的成本水平生產我們的一個或多個候選產品或任何未來候選產品(如果獲得批准)的商業批量；以及 |
| ● | 發展成功營銷和銷售我們的一個或多個候選產品或任何未來候選產品(如果獲得批准)所需的商業組織和支持基礎設施。 |
即使我們確實實現了盈利，我們也可能無法維持或提高季度或年度的盈利能力。如果我們不能盈利並保持盈利，將降低公司的價值，並可能削弱我們籌集資金、擴大業務、保持研發努力、使產品多樣化甚至繼續運營的能力。我們公司的價值下降也可能導致您的全部或部分投資損失。
我們的經營歷史很短，很難評估我們的業務和前景。
我們於2014年11月註冊成立，自2015年3月起才開始運營我們的候選產品。到目前為止，我們的業務僅限於臨牀前和臨牀操作，以及我們候選產品的授權。我們尚未證明有能力成功完成臨牀試驗、獲得監管批准、製造商業規模的產品、或安排第三方代表我們這樣做，或進行成功的產品商業化所需的銷售和營銷活動。因此，如果我們有成功開發和商業化醫藥產品的歷史，對我們未來業績的任何預測都可能不那麼準確。
此外，作為一家年輕的企業，我們可能會遇到不可預見的費用、困難、併發症、延誤等已知和未知的因素。我們將需要擴大我們的能力，以支持增加的臨牀和製造活動以及未來潛在的商業活動。我們在添加這樣的能力方面可能不會成功。
我們預計，由於各種因素，我們的財務狀況和經營業績將繼續在每個季度和每年大幅波動，其中許多因素是我們無法控制的。因此，您不應依賴過去任何季度的業績作為未來經營業績的指標。
我們將需要大量額外資金，而這些資金可能無法以可接受的條件提供給我們，甚至根本無法提供。如果我們不能籌集到必要的額外資金，我們可能無法完成候選產品的開發和商業化，也無法繼續我們的開發計劃。
自成立以來，我們的業務消耗了大量現金。我們預計將大幅增加我們的支出，以推進我們候選產品的臨牀前和臨牀開發，並推出任何我們可能獲得監管批准的候選產品並將其商業化，包括建立我們自己的商業組織來滿足某些市場。我們將需要額外的資金來進一步開發我們的候選產品，如果獲得批准，還將使其商業化，併為我們的其他運營費用和資本支出提供資金。我們目前相信，我們的現金和現金等價物餘額足以滿足我們從10-Q表格季度報告發布之日起至少一年的預期運營現金需求。
我們不能確定是否會在可接受的條件下提供額外的資金，或者根本不能。如果我們無法以我們可以接受的條件籌集足夠的額外資金，我們可能不得不大幅推遲、縮減或停止我們的一個或多個候選產品的開發或商業化(如果獲得批准)。我們還可能在比其他情況下更早的階段為我們當前或未來的一個或多個候選產品尋找合作伙伴，或者以比其他情況下更差的條款尋找合作伙伴。任何這些事件都可能嚴重損害我們的業務、財務狀況和前景。
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目錄
我們未來的撥款需求將視乎多項因素而定，包括但不限於：
| ● | 我們候選產品的臨牀前研究和臨牀試驗的時間、設計和實施以及結果； |
| ● | 我們為我們的候選產品尋求監管批准的努力中可能出現的延誤，以及與此類延誤相關的任何成本； |
| ● | 建立一個商業組織來銷售、營銷和分銷我們的候選產品的成本； |
| ● | 我們為我們的任何候選產品或未來可能獲得許可或收購的任何候選產品準備提交NDA或BLA的進度和成本，以及我們可能需要進行額外的臨牀試驗以支持監管批准申請的可能性； |
| ● | 提交、起訴、辯護和執行與我們的候選產品相關的任何專利主張和其他知識產權的成本，包括如果我們的許可人不願意或無法這樣做，我們可能需要支付的任何此類成本； |
| ● | 從我們的第三方製造商獲得足夠的候選產品以進行臨牀試驗和商業化準備的成本和時機； |
| ● | 技術和市場競爭發展的影響； |
| ● | 我們可能建立的任何合作、許可、共同推廣或其他安排的條款和時間； |
| ● | 如果我們的一個或多個候選產品獲得批准，我們可能需要提起訴訟，以捍衞我們的專利權或監管排他性，免受尋求營銷我們一個或多個候選產品的仿製版本的公司的挑戰；以及 |
| ● | 如果獲得批准，我們的一個或多個候選產品的商業化成功。 |
未來的資本需求還將取決於我們在多大程度上收購或投資於額外的補充業務、產品和技術，但我們目前沒有與任何這類交易相關的承諾或協議。
為了執行我們的業務計劃和實施我們的戰略，我們預計我們將需要不時獲得額外的融資，並可能選擇通過戰略合作、許可安排、公共或私人股本或債務融資、銀行信貸額度、資產出售、政府贈款或其他安排來籌集額外資金。我們不能保證，如果需要，任何額外的資金都會以對我們有利的條件提供，或者根本沒有。此外，任何額外的股權或與股權相關的融資可能會稀釋我們的股東，而債務或股權融資(如果可行)可能會使我們受到限制性契約和鉅額利息成本的約束。如果我們通過戰略合作或許可安排獲得資金，我們可能需要放棄我們對某些候選產品或營銷區域的權利。
我們無法在需要的時候籌集資金，這將損害我們的業務、財務狀況和運營結果，並可能導致我們的股價下跌或要求我們徹底結束業務。
籌集額外資本可能會稀釋我們現有的股東，限制我們的運營，或者要求我們放棄所有權。
在此之前，如果我們能夠產生可觀的產品收入，我們預計將通過股權發行、債務融資、贈款以及與任何合作相關的許可和開發協議的組合來滿足我們的現金需求。如果我們通過出售股權或可轉換債務證券籌集額外資本，您的所有權權益將被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他優惠，對您作為股東的權利產生不利影響。債務融資和優先股權融資(如果有)可能涉及的協議可能包括限制或限制我們採取具體行動的能力的契約，例如招致額外債務、進行資本支出或宣佈股息。
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目錄
如果我們通過與第三方的合作、戰略聯盟或營銷、分銷或許可安排籌集更多資金，我們可能不得不放棄對我們的技術、未來收入流、研究計劃或候選產品的寶貴權利，或者以可能對我們不利的條款授予許可證。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資籌集更多資金，我們可能會被要求推遲、限制、減少或終止我們的產品開發或未來的商業化努力，或者授予開發和營銷我們原本更願意開發和營銷的候選產品的權利。
我們是一家“新興成長型公司”和一家“較小的報告公司”，適用於新興成長型公司和較小的報告公司的披露要求降低，可能會降低我們的普通股對投資者的吸引力。
我們是2012年Jumpstart Our Business Startups Act of 2012(“JOBS Act”)中使用的“新興成長型公司”，並且可能一直是一家新興成長型公司，直到(1)本財年的最後一天(A)在我們的普通股首次公開募股(IPO)完成五週年之後，(B)我們的年總收入至少為10.7億美元，或(C)我們被視為大型加速申請者，這意味着截至前一年6月30日，我們非關聯公司持有的已發行普通股的市值超過7億美元，(2)在之前三年期間，我們發行了超過10億美元的不可轉換債券。只要我們仍然是一家新興成長型公司，我們就被允許並打算依賴於適用於其他非新興成長型公司的上市公司的某些披露要求的豁免。這些豁免包括：
| ● | 除任何規定的未經審計的中期財務報表外，僅允許提供我們兩年的已審計財務報表，並相應減少本季度報告中以Form 10-Q格式披露的“管理層對財務狀況和經營結果的討論與分析”； |
| ● | 在評估本公司財務報告的內部控制時，未要求遵守審計師的認證要求； |
| ● | 沒有被要求遵守上市公司會計監督委員會可能採取的關於強制輪換審計公司的任何要求，或者不遵守提供關於審計和財務報表的補充信息的審計師報告的補充； |
| ● | 有關高管薪酬的披露義務；以及 |
| ● | 免除就高管薪酬和股東批准之前未批准的任何黃金降落傘支付進行不具約束力的諮詢投票的要求。 |
此外，就業法案第102(B)(1)條豁免新興成長型公司遵守新的或修訂的財務會計準則，直到私營公司(即那些沒有證券法註冊聲明宣佈生效或沒有根據交易法註冊的證券類別的公司)被要求遵守新的或修訂的財務會計準則。就業法案規定，公司可以選擇退出延長的過渡期，並遵守適用於非新興成長型公司的要求，但任何這樣的選擇退出都是不可撤銷的。我們已選擇不採用這項延長的過渡期，即是説，當一項標準頒佈或修訂，而該標準對公營或私營公司有不同的適用日期時，我們作為一間新興的成長型公司，會採用新的或修訂的標準。這可能會使我們的財務報表很難或不可能與另一家選擇使用延長過渡期的公眾公司進行比較，因為所使用的會計標準可能存在差異。
我們也是一家規模較小的報告公司，在確定我們的非關聯公司持有的有投票權和無投票權普通股在我們第二財季的最後一個工作日超過2.5億美元，或我們在最近結束的會計年度的年收入超過1億美元，以及我們非關聯公司持有的有投票權和無投票權普通股在我們第二財季的最後一個工作日超過7億美元后，我們將一直是一家規模較小的報告公司。與新興成長型公司類似，規模較小的報告公司能夠提供簡化的高管薪酬披露，不受第404條的審計師認證要求的約束，並具有某些其他減少的披露義務，包括(其中包括)只需提供兩年的經審計財務報表，且不需要提供選定的財務數據、補充財務信息或風險因素。
我們選擇利用某些減少的報告義務。我們無法預測，如果我們依賴這些豁免，投資者是否會發現我們的普通股吸引力下降。如果一些投資者因此發現我們的普通股吸引力下降，我們的普通股交易市場可能會變得不那麼活躍，我們的股價可能會降低或更加波動。
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目錄
我們可能會花費有限的資源來追求某些候選產品或適應症，而無法利用可能更有利可圖或成功可能性更大的候選產品或適應症。
由於我們的財務和管理資源有限，我們將重點放在我們確定的特定適應症的研究計劃和產品候選上。因此，我們可能會放棄或推遲尋找其他候選產品或後來被證明具有更大商業潛力的其他指標的機會。我們的資源分配決策可能會導致我們無法利用可行的商業產品或有利可圖的市場機會。我們在當前和未來的研發計劃和特定適應症候選產品上的支出可能不會產生任何商業上可行的產品。如果我們沒有準確和/或有效地評估特定候選產品的商業潛力或目標市場，我們可能會通過合作、許可或其他版税安排放棄對該候選產品有價值的權利，而在這種情況下，保留該候選產品的獨家開發和商業化權利對我們更有利。
與我們的業務戰略、結構和組織相關的風險
我們目前沒有銷售的藥物產品，取決於我們的候選產品未來的成功。我們不能保證我們的任何候選產品都會獲得監管部門的批准或成功商業化。
到目前為止，我們已經投入了大量的精力和財力來獲取和開發我們的候選產品。作為一家處於早期階段的公司，我們的經驗有限，還沒有證明有能力成功克服公司在新的和快速發展的領域中經常遇到的許多風險和不確定性，特別是在生物製藥領域。我們未來的成功在很大程度上取決於我們成功開發、獲得監管部門批准，然後成功將這些候選產品商業化的能力。我們的候選產品目前正處於臨牀前開發或臨牀試驗階段。我們的業務完全依賴於我們候選產品的成功開發和商業化，這可能永遠不會發生。我們目前沒有銷售的藥品，目前沒有任何藥品的銷售收入，也可能永遠無法開發或商業化適銷對路的藥品。
要成功開發我們的技術，並將其商業化，以及可能出現的任何候選產品，都需要我們成功地執行各種功能，包括：
| ● | 發展我們的技術平臺； |
| ● | 確定、開發、配製、製造和商業化候選產品； |
| ● | 與產品開發合作伙伴達成成功的許可和其他安排； |
| ● | 實現臨牀終點，以支持審批申請的準備； |
| ● | 參與監管審批過程，包括最終獲得上市藥品的批准，但這可能不會發生； |
| ● | 從我們的第三方製造商獲得足夠數量的候選產品，以滿足臨牀試驗需求，如果獲得批准，則滿足上市時和之後的商業需求； |
| ● | 以商業上合理的條件與批發商、分銷商和團購組織建立和維護協議； |
| ● | 開展銷售和營銷活動，包括招聘、培訓、部署和支持銷售隊伍，並通過我們自己的營銷和銷售活動為我們的候選產品創造市場需求，以及我們可能建立的任何其他安排來推廣我們的候選產品； |
| ● | 維護我們候選產品的專利保護和法規排他性；以及 |
| ● | 使我們的候選產品獲得市場認可。 |
這些要求中的每一項都需要大量的時間、精力和財力。
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目錄
我們打算使用我們正在進行的Cosibelimab第一階段臨牀試驗的數據，該試驗在美國境外進行，用於檢查點治療-患有選定的復發或轉移癌症(包括CSCC)的幼稚患者，以支持一個或多個美國BLAS和類似的美國境外上市批准申請。2020年1月，我們宣佈，我們已經在CSCC會議上與FDA討論了這一策略。同樣，我們打算使用我們的許可方正在進行的奧拉替尼(原CK-101)3期臨牀試驗的數據，該試驗僅在中國對EGFR突變陽性的非小細胞肺癌患者進行，以支持美國NDA和在美國以外的類似上市批准申請。我們認為，基於已公佈的FDA指導文件、擁有可比候選產品的公司的公開聲明、FDA腫瘤學卓越中心主任的公開聲明以及最近與FDA的互動，單項研究的獨家外國臨牀數據可能是可以接受的如果我們被證明是錯誤的，在美國進行額外的研究將需要大量的時間、精力和財力。
我們的業務僅限於組織我們的公司，獲取、開發和保護我們的專有技術，以及識別和獲取各種候選產品的臨牀前數據或臨牀數據。這些業務為您評估我們繼續開發我們的技術、確定候選產品、開發和商業化我們能夠確定並與其他公司達成成功合作安排的任何候選產品的能力，以及評估投資我們證券的可行性提供了有限的基礎。
在我們從產品銷售中獲得任何收入之前，我們的每個候選產品都需要額外的臨牀前或臨牀開發、臨牀前、臨牀和製造活動的管理、我們計劃銷售產品的司法管轄區的監管批准、獲得製造供應、建立商業組織以及重大的營銷努力。在我們分別獲得FDA或類似的外國監管機構的監管批准之前，我們不得在美國或任何其他司法管轄區營銷或推廣我們的任何候選產品，而且我們的任何候選產品可能永遠不會獲得這樣的監管批准。
我們未來的增長取決於我們識別和收購或許可內產品的能力，以及成功地將這些收購或許可內產品整合到我們現有業務中的能力。
我們業務戰略的一個重要部分是通過收購或授權我們認為與我們專注於免疫腫瘤抗體和小分子靶向抗癌劑的新型組合的戰略契合的產品、業務或技術，繼續開發一系列候選產品。但是，未來的許可證內或收購可能會帶來許多運營和財務風險，包括：
| ● | 承擔未知負債； |
| ● | 擾亂我們的業務，轉移我們管理層開發收購產品或技術的時間和注意力； |
| ● | 在當前經濟環境下難以或無法獲得資金，為此類已獲得或未獲得許可的技術的開發活動提供資金； |
| ● | 為支付收購而招致的鉅額債務或稀釋發行的證券； |
| ● | 收購和整合成本高於預期； |
| ● | 攤銷費用增加； |
| ● | 將任何被收購企業的業務和人員與我們的業務和人員合併的困難和成本； |
| ● | 由於管理層和所有權的變更，與任何被收購企業的主要供應商或客户的關係受損；以及 |
| ● | 無法留住任何被收購企業的關鍵員工。 |
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目錄
我們的資源有限，無法識別和執行第三方產品、業務和技術的收購或授權，並將其集成到我們當前的基礎設施中。特別是，我們可能會與更大的製藥公司和其他競爭對手競爭，努力建立新的合作和許可內機會。這些競爭對手可能會比我們獲得更多的財政資源，並可能在識別和評估新機會方面擁有更多的專業知識。此外，我們可能會將資源投入到從未完成的潛在收購或許可內機會上，否則我們可能無法實現此類努力的預期好處。
藥品開發和商業化的內在風險
因為臨牀前研究和早期臨牀試驗的結果不一定能預測未來的結果，所以我們開發的任何候選產品在以後的臨牀試驗中都可能不會有有利的結果，也不會獲得監管部門的批准。此外，隨着更多的患者數據或其他終點(包括有效性和安全性)的分析，我們宣佈或公佈的臨牀試驗的臨時、“頂線”和初步數據可能會發生變化，或者感知到的產品概況可能會受到負面影響。
醫藥開發有其固有的風險。臨牀前開發試驗和早期臨牀試驗的結果可能不能預測後來臨牀試驗的結果，臨牀試驗的中期結果也不一定能預測最終結果。此外，臨牀前和臨牀數據往往容易受到不同解釋和分析的影響，許多公司認為他們的候選產品在臨牀前研究和臨牀試驗中表現令人滿意，但仍未能獲得候選產品的市場批准。一旦候選產品顯示了足夠的臨牀前數據以保證臨牀研究，我們將被要求通過充分和良好控制的臨牀試驗證明我們的候選產品是有效的，具有良好的益處-風險概況，用於其目標適應症的人羣，然後我們才能尋求監管部門對其商業銷售的批准。許多候選藥物在臨牀開發的早期階段因安全性和耐受性問題或臨牀活性不足而失敗，儘管臨牀前結果令人振奮。因此，不能保證可以為這些化合物找到安全有效的劑量，也不能保證它們將單獨或與其他候選產品一起進入高級臨牀試驗。此外，早期臨牀試驗的成功並不意味着後來的臨牀試驗也會成功，因為後期臨牀試驗中的候選產品可能無法證明足夠的安全性或有效性，儘管已經通過了初步的臨牀測試。公司經常在高級臨牀試驗中遭遇重大挫折，即使在早期的臨牀試驗顯示有希望的結果之後也是如此。通過臨牀試驗的候選藥物有極高的失敗率。
在臨牀試驗中接受治療的患者的個別報告結果可能不能代表此類研究中接受治療的患者的全部人羣。此外，通常在國際上進行的註冊或更大規模的第三階段研究，與早期階段的研究相比，固有地面臨更高的操作風險，包括結果可能因地區或國家而異的風險，這可能對研究結果或適用監管機構對研究結果的意見產生重大不利影響。
我們可能會不時公開披露我們臨牀試驗的主要數據或初步數據，這些數據基於對當時可用數據的初步分析，在對與特定研究或試驗相關的數據進行更全面的審查後，結果以及相關的發現和結論可能會發生變化。作為此類數據分析的一部分，我們還會做出假設、估計、計算和結論，並且我們可能沒有收到或沒有機會全面、仔細地評估來自特定研究或試驗的所有數據，包括所有終點和安全數據。因此，一旦收到並充分評估了額外的數據，我們報告的主要或初步結果可能與相同研究的未來結果不同，或者不同的結論或考慮因素可能會使這些結果合格。頂線數據或初步數據仍需遵守審計和驗證程序，這可能會導致最終數據與我們之前發佈的背線數據、中期數據或初步數據存在實質性差異。在提供主要結果時，我們可能會在對所有次要終點進行全面分析之前披露研究的主要終點。正主端點不會轉換為滿足所有或任何次端點。因此，在最終數據可用之前，應謹慎查看主要數據和初步數據，包括來自全面安全分析和所有端點的最終分析的數據。
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目錄
此外，我們還可能不時披露我們的臨牀前研究和臨牀試驗的中期數據。我們可能完成的臨牀試驗的中期數據可能面臨這樣的風險，即隨着患者登記的繼續和更多患者數據的獲得，一個或多個臨牀結果可能會發生實質性變化。例如，我們早期臨牀試驗中報告的許多結果依賴於當地研究人員評估的療效結果，這些結果可能比以盲目、獨立、集中審查的方式評估的結果具有更大的變異性或主觀性，這通常是最終或後期、充分和受控的註冊指導臨牀試驗所必需的。如果我們的註冊導向試驗的結果與早期研究中發現的結果不同，我們可能需要終止或修改我們的臨牀開發計劃，這可能會延長我們進行開發計劃的時間，並可能對我們的業務產生實質性的不利影響。此外，基於事件發生時間的終點，如反應持續時間和無進展生存期，有可能隨着更長的隨訪時間而發生變化，有時甚至是劇烈的變化。此外，隨着患者繼續接受治療，不能保證來自研究的最終安全數據，一旦經過充分分析，將與之前公佈的安全數據一致，將與同類其他類似藥物區分開來，將支持繼續開發，或將足夠有利，以支持所研究適應症的監管批准。此外，其他人，包括監管機構，可能不接受或同意我們的假設、估計、計算、結論或分析，或者可能以不同的方式解釋或權衡數據的重要性，這可能會影響特定計劃的價值。, 特定候選產品或產品以及本公司總體的可批准性或商業化程度。我們選擇公開披露的有關特定研究或臨牀試驗的信息通常是基於廣泛的信息，監管機構或其他人可能不同意我們確定的重要信息或其他適當信息包含在我們的披露中。如果我們報告的中期、主要或初步數據與最終結果不同，或者其他人(包括監管機構)不同意得出的結論，我們獲得批准或成功將我們的候選產品商業化的能力可能會受到損害，這可能會損害我們的業務、經營業績、前景或財務狀況。
臨牀測試的延誤可能會導致我們的成本增加，並推遲我們創造收入的能力。
雖然我們正在計劃與我們的候選產品相關的某些臨牀試驗，但不能保證FDA或任何類似的外國監管機構會接受我們提出的試驗設計。我們的臨牀試驗可能會出現延誤，我們不知道當前或計劃中的臨牀試驗是否會按時開始，是否需要重新設計，是否會按時招募患者，或者是否會如期完成。臨牀試驗可能會因各種原因而延遲，包括與以下各項相關的延遲：
| ● | 取得監管部門批准開庭審理的； |
| ● | 與未來的合同研究機構(“CRO”)和臨牀試驗地點就可接受的條款達成協議，這些條款可以進行廣泛的談判，不同的CRO和試驗地點的條款可能會有很大差異； |
| ● | 在每個地點獲得機構審查委員會(“IRB”)或道德委員會(如果適用)的批准； |
| ● | 招募足夠數量的合適患者參加試驗； |
| ● | 臨牀站點偏離試驗方案或者退出試驗的； |
| ● | 讓患者完成試驗或返回治療後隨訪； |
| ● | 如果需要，及時開發和驗證配套診斷； |
| ● | 獲得FDA或任何類似外國監管機構提出的任何臨牀擱置的解決方案； |
| ● | 增加新的臨牀試驗地點；或 |
| ● | 是否有足夠的原料或生產足夠數量的候選產品以供臨牀試驗使用。 |
如果臨牀試驗被我們、正在進行此類試驗的機構的IRBs或倫理委員會、用於此類試驗的數據安全監測委員會或FDA或其他監管機構暫停或終止，我們可能會遇到延遲。這些主管部門可能會由於多種因素而暫停或終止臨牀試驗，這些因素包括未能按照監管要求或我們的臨牀規程進行臨牀試驗、FDA或其他監管機構對臨牀試驗操作或試驗地點的檢查導致強制實施臨牀暫停、不可預見的安全問題或不良副作用、未能證明使用候選藥物有益處、政府法規或行政措施的變化或缺乏足夠的資金來繼續臨牀試驗。
32
目錄
如果我們延遲完成或終止任何候選產品的臨牀試驗，我們候選產品的商業前景將受到損害，我們從這些候選產品中獲得產品收入的能力將被推遲，或者可能根本不會產生這些收入。此外，完成臨牀試驗的任何延誤都將增加我們的成本，減緩我們的候選產品開發和審批過程，並危及我們開始產品銷售和創造收入的能力。這些情況中的任何一種都可能嚴重損害我們的業務、財務狀況和前景。此外，許多導致或導致臨牀試驗開始或完成延遲的因素最終也可能導致我們的候選產品被拒絕獲得監管部門的批准。
臨牀試驗中患者登記的困難可能會阻止或推遲必要的監管批准的收到。
患者登記是臨牀試驗時間的一個重要因素，它受到許多因素的影響，包括患者羣體的規模和性質、患者與臨牀地點的接近程度、試驗的資格標準、臨牀試驗的設計、相互競爭的臨牀試驗和臨牀醫生以及患者對正在研究的藥物相對於其他現有療法(包括可能被批准用於我們正在調查的適應症的任何新藥)的潛在優勢的看法。此外，我們打算依靠CRO和臨牀試驗地點來確保我們的臨牀試驗的適當和及時進行，我們打算就他們承諾的活動達成協議，然而，我們對他們的實際表現的影響有限。
如果我們不能按照FDA或美國以外的類似監管機構的要求找到並招募足夠數量的合格患者參加這些試驗，我們可能無法啟動或繼續我們的一個或多個候選產品的臨牀試驗。我們的一些競爭對手正在對候選產品進行臨牀試驗，這些候選產品的適應症與我們針對候選產品的適應症相同，本來有資格參加我們臨牀試驗的患者可以轉而報名參加競爭對手候選產品的臨牀試驗。我們正在尋求的適應症的可用療法也會影響我們臨牀試驗的登記。患者登記受到其他因素的影響，包括：
| ● | 被調查的疾病的嚴重程度； |
| ● | 有關研究的資格準則為何； |
| ● | 接受研究的產品候選產品的感知風險和收益； |
| ● | 為及時招募臨牀試驗提供便利的努力； |
| ● | 醫生的病人轉診做法； |
| ● | 同一患者羣體中由其他公司贊助的臨牀試驗的數量； |
| ● | 在治療期間和治療後充分監測病人的能力；以及 |
| ● | 潛在患者的臨牀試驗地點的近似性和可用性。 |
我們無法招募足夠數量的患者參加我們的臨牀試驗，這將導致嚴重的延誤，並可能要求我們完全放棄一項或多項臨牀試驗。我們臨牀試驗的註冊延遲可能會導致我們的候選產品或未來候選產品的開發成本增加，這將導致我們公司的價值下降，並限制我們獲得額外融資的能力。
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目錄
我們的候選產品可能得不到監管部門的批准，或者他們的批准可能會被推遲，這將對我們的業務和財務狀況產生實質性的不利影響。
我們的候選產品以及與其開發和商業化相關的活動，包括它們的設計、測試、製造、安全、功效、記錄保存、標籤、儲存、批准、廣告、促銷、銷售和分銷，都受到FDA、美國其他監管機構、歐洲藥品管理局(European Medicines Agency)和美國境外類似外國監管機構的全面監管。如果我們的一個或多個候選產品或任何未來候選產品未能獲得市場批准，我們將無法將候選產品商業化。我們尚未從任何司法管轄區的監管機構獲得銷售我們的任何候選產品的批准。我們在提交和支持獲得市場批准所需的申請方面的經驗有限，預計將依賴第三方CRO和其他第三方供應商來協助我們完成這一過程。要獲得上市批准，需要向監管機構提交廣泛的臨牀前和臨牀數據以及每個治療適應症的支持信息，以確定候選產品的安全性和有效性。要獲得市場批准，還需要向監管機構提交有關產品製造過程的信息，並由監管機構檢查製造設施。我們的一個或多個候選產品或任何未來的候選產品可能無效、可能只是中等有效，或者可能被證明具有不良或意外的副作用、毒性或其他特徵，這些特徵可能會妨礙我們獲得上市批准，或者阻止或限制商業使用。如果我們的任何候選產品或任何未來的候選產品獲得市場批准，附帶的標籤可能會根據疾病的嚴重程度、患者組限制我們藥物的批准使用。, 或者包括禁忌症、相互作用或警告，這可能會限制產品的銷售。
無論是在美國還是在國外，獲得上市批准的過程都很昂貴，如果獲得批准，可能需要很多年的時間，而且可能會根據各種因素而有很大的不同，包括所涉及的候選產品的類型、複雜性和新穎性。開發期間市場審批政策的改變、附加法規或法規的改變或對每個提交的產品申請的監管審查的改變，都可能導致延遲批准或拒絕申請。監管機構在審批過程中擁有相當大的自由裁量權，可以拒絕接受任何申請，也可以決定我們的數據不足以獲得批准，需要額外的臨牀前研究或臨牀試驗。此外，對從臨牀前和臨牀試驗中獲得的數據的不同解釋可能會延遲、限制或阻止候選產品的上市批准。我們最終獲得的任何營銷批准都可能是有限的，或受到限制或批准後的承諾，從而使批准的產品在商業上不可行。
根據FDA的加速審批條例(僅適用於某些藥物產品)，FDA可以在充分和良好控制的臨牀試驗的基礎上批准一種新藥產品上市，該試驗證明該藥物產品對替代終點有影響，而根據流行病學、治療學、病理生理學或其他證據，該終點合理地有可能預測臨牀益處，或者基於對臨牀終點的影響，而不是存活率或不可逆轉的發病率。雖然我們可能會為我們的一個或多個候選產品承擔開發計劃，我們認為如果成功，可以根據加速審批條例支持提交上市審批，但我們最終可能無法滿足這樣做的標準，這可能會導致延遲批准或拒絕申請。
如果我們在獲得批准方面遇到延誤，或者如果我們未能獲得我們的一個或多個候選產品或任何未來候選產品的批准，我們候選產品的商業前景可能會受到損害，我們的創收能力將受到嚴重損害。
此外，即使我們獲得批准，監管機構也可能會批准我們的任何候選產品或任何未來的候選產品，其適應症比我們要求的要少或更有限，可能不會批准我們打算對產品收取的價格，可能會根據昂貴的上市後研究(包括臨牀試驗)的表現給予批准，或者可能會批准候選產品的標籤不包括該候選產品成功商業化所必需或需要的標籤聲明。監管當局還可以要求標籤包含限制該產品商業化的警告、禁忌症或預防措施。這些情況中的任何一種都可能危及我們的一個或多個候選產品或任何未來候選產品的商業前景。
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目錄
如果在我們的一個或多個候選產品或任何未來候選產品的開發過程中發現嚴重的不良或不可接受的副作用，我們可能需要放棄或限制我們的一些候選產品的開發。
如果我們的一個或多個候選產品或任何未來候選產品在臨牀試驗中與不良副作用或不良事件相關，或者具有意想不到的特徵，我們可能需要放棄它們的開發，或將其開發限制在更狹窄的用途或人羣中，從風險效益的角度來看，不良事件、不良副作用或其他特徵不太普遍、不太嚴重或更容易接受。在我們的行業中，許多在早期測試中最初顯示出希望的化合物後來被發現會導致嚴重的不良事件，阻礙該化合物的進一步發展。如果我們的臨牀試驗顯示不良事件的嚴重程度和流行率很高或無法接受，我們的試驗可能會暫停或終止，FDA或類似的外國監管機構可能會命令我們停止進一步開發或拒絕批准我們的一個或多個候選產品或任何或所有目標適應症的未來候選產品。FDA還可以在就是否批准候選產品做出最終決定之前發出一封信，要求提供額外的數據或信息。近年來，FDA要求提供更多數據或信息的請求數量有所增加，導致幾種新藥的批准大幅延誤。由我們的一個或多個候選產品或任何未來候選產品引起的不良事件或不良副作用也可能導致在我們的產品標籤中包含不利信息，拒絕fda或其他監管機構對任何或所有目標適應症的監管批准。, 並反過來阻止我們商業化並從銷售該候選產品中獲得收入。不良事件或與藥物相關的副作用可能會影響患者招募或入選患者完成試驗的能力，並可能導致潛在的產品責任索賠。
此外，如果我們的一個或多個候選產品或任何未來候選產品獲得市場批准，而我們或其他人後來發現此產品造成的不良副作用，可能會導致許多潛在的重大負面後果，包括：
| ● | 監管部門可能要求添加不利的標籤聲明，包括具體警告、黑盒警告、不良反應、預防措施和/或禁忌症； |
| ● | 監管部門可以暫停或撤回對該產品的批准，和/或要求將其從市場上撤下； |
| ● | 我們可能會被要求改變產品的給藥方式，進行額外的臨牀試驗或改變產品的標籤；或 |
| ● | 我們的聲譽可能會受損。 |
這些事件中的任何一項都可能阻止我們實現或保持市場對我們的任何候選產品或任何未來候選產品的接受程度，或者可能大幅增加我們的商業化成本和開支，這反過來又可能推遲或阻止我們從銷售中獲得可觀的收入或任何收入。
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目錄
公眾對藥品安全性的擔憂可能會推遲或限制我們獲得監管部門批准的能力，導致在我們的標籤中包含不利信息，或者要求我們進行其他可能產生額外成本的活動。
鑑於有關某些藥品安全風險的事件被廣泛宣傳，FDA、國會議員、政府問責局、醫療專業人員和公眾都對潛在的藥品安全問題表示關注。這些事件導致了藥品的召回，修訂了進一步限制藥品使用的藥品標籤，並建立了風險管理計劃。2007年的“食品和藥物管理局修正案法案”(“FDAAA”)賦予FDA顯著擴大的權力，其中大部分旨在提高藥品在批准前和批准後的安全性。特別是，新法律授權FDA除其他外，要求進行批准後研究和臨牀試驗，強制改變藥物標籤以反映新的安全信息，並要求對某些藥物(包括某些目前批准的藥物)進行風險評估和緩解策略。它還大大擴展了聯邦政府的臨牀試驗註冊和結果數據庫，我們預計這將大大加強政府對臨牀試驗的監督。根據FDAAA，違反新法律的這些和其他條款的公司將受到實質性的民事罰款，以及其他監管、民事和刑事處罰。對藥物安全問題的更多關注可能會導致FDA在審查我們臨牀試驗的數據時採取更謹慎的方式。來自臨牀試驗的數據可能會受到更嚴格的審查，特別是在安全性方面，這可能會使FDA或其他監管機構更有可能要求進行額外的臨牀前研究或臨牀試驗。如果FDA要求我們在批准任何候選產品之前進行額外的臨牀前研究或臨牀試驗, 我們獲得該候選產品批准的能力將被推遲。如果FDA在我們的任何候選產品獲得批准後要求我們提供額外的臨牀或臨牀前數據，該候選產品獲得批准的適應症可能是有限的，或者可能在劑量方面有具體的警告或限制，我們將候選產品商業化的努力可能會受到其他方面的不利影響。
即使我們的一個或多個候選產品獲得了監管部門的批准，它和我們可能銷售的任何其他產品仍將受到嚴格的監管審查。
如果我們可能獲得許可或收購的一個或多個候選產品獲得批准，那麼獲得批准的候選產品將受到FDA和其他監管機構的持續要求和審查。這些要求包括標籤、包裝、儲存、廣告、宣傳、保存記錄和提交安全和其他上市後信息和報告、註冊和上市要求、與製造、質量控制、質量保證和相應的記錄和文件維護有關的cGMP要求、關於向醫生分發樣品和保存藥物記錄的要求，以及關於公司介紹和與醫護專業人員互動的要求。
FDA或其他監管機構也可能要求進行昂貴的上市後研究或臨牀試驗和監測，以監測產品的安全性或有效性。FDA和其他適用的監管機構密切監管藥品的審批後營銷和促銷，以確保藥品只針對批准的適應症銷售，並根據批准的標籤的規定進行銷售。FDA和其他適用的監管機構對製造商關於標籤外使用的溝通施加了嚴格的限制，如果我們不將我們的產品僅針對其批准的適應症進行營銷，我們可能會受到標籤外營銷的執法行動的影響。違反與處方藥推廣相關的聯邦食品、藥物和化粧品法案可能會導致調查、民事索賠和/或刑事指控，指控違反了聯邦和州醫療欺詐和濫用法律以及州消費者保護法。
此外，稍後發現我們的產品、製造商或製造流程出現以前未知的不良事件或其他問題，或未能遵守法規要求，可能會產生各種結果，包括：
| ● | 對此類產品、經營、製造商或製造工藝的限制； |
| ● | 對產品標籤或營銷的限制； |
| ● | 對產品分銷或使用的限制； |
| ● | 要求進行上市後研究或臨牀試驗； |
| ● | 警告函、無標題函、進口警報和/或檢驗觀察； |
| ● | 產品退出市場的； |
| ● | 拒絕批准我們提交的待決申請或已批准申請的補充申請； |
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目錄
| ● | 產品召回； |
| ● | 罰款、返還或者返還利潤； |
| ● | 暫停或撤回上市或監管審批； |
| ● | 暫停任何正在進行的臨牀試驗； |
| ● | 拒絕允許我公司產品進出口的； |
| ● | 產品檢獲；或 |
| ● | 禁令、同意法令和/或施加民事或刑事處罰。 |
FDA的政策或其他適用監管機構的政策可能會改變，可能會頒佈額外的政府法規，阻止、限制或推遲對我們的候選產品的監管批准，或者對我們可能已經獲得監管批准的那些產品(如果有)產生負面影響。如果我們緩慢或無法適應現有要求的變化或新要求或政策的採用，或者如果我們無法保持法規遵從性，我們可能會受到上述各種行動的影響，包括失去我們可能獲得的任何營銷批准。
FDA或美國以外任何類似監管機構的監管批准僅限於那些已證明臨牀安全性和有效性的特定適應症和條件。
任何監管批准僅限於FDA或美國以外其他類似監管機構認為產品安全有效的特定疾病和適應症。除了新藥產品所需的監管批准外，已批准產品的新配方或適應症也需要監管批准。如果我們無法獲得監管部門對我們產品的任何預期未來適應症的批准，我們有效營銷和銷售我們產品的能力可能會受到阻礙或降低，我們的業務可能會受到不利影響。
雖然醫生可能會選擇為產品標籤中未描述的用途以及與臨牀研究測試和監管機構批准的用途不同的用途開藥，但我們推廣產品的能力僅限於FDA或美國以外的類似監管機構特別批准的那些適應症。這些“標籤外”使用在醫學專科中很常見，在某些情況下可能構成對某些患者的適當治療。美國的監管機構通常不會監管醫生在選擇治療時的行為。然而，監管機構確實限制了製藥公司在標籤外使用方面的推廣。如果我們的宣傳活動不符合這些規定或指引，我們可能會受到這些當局的警告或執法行動。此外，我們未能遵守FDA或任何適用的外國監管機構、規則和指南中有關促銷和廣告的規定，可能會導致FDA或該等適用的外國監管機構暫停或撤回批准的產品，要求召回或實施罰款或處罰，或者可能導致返還資金、運營限制、禁令或刑事起訴，任何這些都可能損害我們的業務。
我們需要獲得FDA對任何擬議的產品品牌名稱的批准，與此相關的任何失敗或延遲都可能對我們的業務產生不利影響。
在我們完成嚴格而廣泛的監管審查程序(包括批准品牌名稱)之前，藥品不能在美國或其他國家銷售。無論我們是否已獲得美國專利商標局(USPTO)的正式商標註冊，我們打算用於候選產品的任何品牌名稱都需要獲得FDA的批准。FDA通常會對擬議的產品品牌名稱進行審查，包括評估與其他產品名稱混淆的可能性。如果FDA認為產品品牌名稱不恰當地暗示了醫療索賠，它也可能會反對該名稱。如果FDA反對我們建議的任何產品品牌名稱，我們可能會被要求為我們的候選產品採用另一個品牌名稱。如果我們採用替代品牌名稱，我們將失去針對該候選產品的現有商標申請的好處，並且可能需要花費大量額外資源來努力識別符合適用商標法資格、不侵犯第三方現有權利並被FDA接受的合適產品品牌名稱。我們可能無法及時或根本無法為新商標建立成功的品牌標識，這將限制我們將候選產品商業化的能力。
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目錄
如果我們的競爭對手為我們候選產品的任何目標適應症開發治療方法，而這些競爭對手的產品被更快地批准、更成功地營銷或被證明更有效，我們候選產品的商業機會將會減少或消失。
生物技術和製藥行業受到快速而激烈的技術變革的影響。在我們的候選產品的開發和營銷方面，我們面臨並將繼續面臨來自學術機構、政府機構、研究機構以及生物技術和製藥公司的競爭。不能保證其他人的開發不會使我們的一個或多個候選產品過時或失去競爭力。此外，製藥業迅速出現了新的發展，包括其他預防疾病的藥物技術和方法的發展。這些發展可能會使我們的一個或多個候選產品過時或失去競爭力。
競爭對手可能尋求開發不直接侵犯我們授權內專利權的替代配方。如果競爭對手能夠在我們授權的專利範圍之外開發替代配方，我們的一個或多個候選產品的商業機會可能會受到嚴重損害。與我們相比，我們的許多潛在競爭對手擁有的優勢要大得多：
| ● | 資本資源； |
| ● | 發展資源，包括人員和技術； |
| ● | 臨牀試驗經驗； |
| ● | 監管經驗； |
| ● | 在知識產權訴訟方面的專門知識；以及 |
| ● | 具有製造、分銷、銷售和市場營銷經驗。 |
由於這些因素，我們的競爭對手可能比我們能夠或可能獲得專利保護或其他知識產權更快地獲得監管機構對其產品的批准，這限制了我們開發或商業化一個或多個候選產品的能力。我們的競爭對手可能還會開發出比我們更有效、更安全、更有用、成本更低的藥物，而且在製造和營銷他們的產品方面可能比我們更成功。規模較小或處於早期階段的公司也可能被證明是重要的競爭對手，特別是通過與大型和成熟公司的合作安排。我們還將面臨來自這些第三方的競爭，包括建立臨牀試驗場地、臨牀試驗的患者註冊，以及在識別和許可新產品候選方面。
此外，仿製藥的價格通常低於品牌療法，通常受到醫院處方和衞生服務管理保健提供者的青睞。我們預計，如果獲得批准，我們的候選產品將以競爭對手品牌產品的仿製版本的形式面臨日益激烈的競爭，包括那些已經失去或將失去專利專有權的產品。未來，當涵蓋這些專利的專利開始到期時，我們可能會面臨來自我們自己候選專利的非專利形式的額外競爭，或者如果專利被成功挑戰，我們可能會面臨更早的競爭。如果我們不能向醫生和付款人證明，我們候選產品的關鍵差異化功能轉化為整體臨牀益處或更低的護理成本，我們可能無法與仿製藥競爭。
如果我們的任何候選產品開發成功，但沒有獲得醫生、患者、醫療保健付款人和醫療界的廣泛市場接受，任何此類候選產品從銷售中獲得的收入都將是有限的。
即使我們的候選產品獲得監管部門的批准，它們也可能無法獲得醫生、患者、醫療保健付款人和醫療界的市場認可。第三方付款人(包括政府付款人)對我們的候選產品的承保和報銷通常也是商業成功所必需的。市場對任何經批准的產品的接受程度將取決於多個因素，包括但不一定限於：
| ● | 臨牀試驗證明的有效性和安全性； |
| ● | 該等候選產品及競爭產品的上市時機； |
| ● | 批准用於該藥物的臨牀適應症； |
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目錄
| ● | 醫生、醫院和診所的主要經營者和患者接受該產品為安全有效的治療方法； |
| ● | 候選產品相對於替代療法的潛在和感知優勢； |
| ● | 在更廣泛的患者羣體中候選產品的安全性(即基於實際使用)； |
| ● | 與替代治療相關的治療費用； |
| ● | 第三方和政府當局是否有足夠的補償和定價； |
| ● | 政府當局對我們的候選產品的監管要求的變化 |
| ● | 相對方便和容易管理； |
| ● | 副作用和不良事件的患病率和嚴重程度； |
| ● | 我們的銷售和市場推廣工作的成效；以及 |
| ● | 與該產品有關的不良宣傳。 |
如果任何候選產品獲得批准，但沒有獲得醫生、醫院、醫療保健付款人和患者的足夠程度的接受，我們可能無法從這些產品中產生足夠的收入，反過來，我們可能無法實現或保持盈利。
我們的候選產品在某些細分市場中的報銷可能有限或不可用，這可能會使我們很難有利可圖地銷售我們的產品。
與新藥的第三方覆蓋和報銷相關的不確定性很大。這樣的第三方付款人包括政府醫療項目，如聯邦醫療保險(Medicare)、管理醫療提供者、私人健康保險公司和其他組織。我們打算尋求批准在美國、歐洲和其他選定的外國司法管轄區銷售我們的候選產品。我們的候選產品在國內和國際市場的市場接受度和銷售將在很大程度上取決於我們的任何候選產品是否有足夠的承保範圍和第三方付款人的報銷，並可能受到現有和未來醫療改革措施的影響。
政府和其他第三方付款人越來越多地試圖通過限制新藥的承保範圍和報銷水平來控制醫療成本，因此，他們可能無法為我們的候選產品支付或提供足夠的付款。這些付款人可能會得出結論，我們的候選產品不如現有或未來推出的產品安全、有效或成本效益低，第三方付款人可能不會批准我們的候選產品的承保和報銷，或者可能停止為這些候選產品提供承保和報銷。
從政府或其他第三方付款人那裏獲得產品的承保和報銷批准是一個既耗時又昂貴的過程，這可能需要我們向付款人提供支持我們產品使用的科學、臨牀和成本效益數據。我們可能無法提供足夠的數據來獲得承保和報銷方面的認可。如果我們未來的產品無法獲得報銷或報銷範圍或金額有限，或者定價水平不令人滿意，可能會影響市場對我們產品的接受程度，我們可能無法實現或維持盈利。
在一些外國，特別是在歐盟，處方藥的定價受到政府的管制。在這些國家，在收到候選產品的上市批准後，與政府當局進行定價談判可能需要相當長的時間。為了在一些國家獲得報銷或定價批准，我們可能需要進行額外的臨牀試驗，將我們候選產品的成本效益與其他現有療法進行比較。如果我們的候選產品在特定國家/地區無法獲得報銷或報銷範圍或金額有限，或者如果定價水平不令人滿意，我們可能無法在該國家/地區實現或維持我們產品的盈利能力。
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目錄
如果我們無法建立銷售、營銷和分銷能力，或無法與第三方達成協議來營銷和銷售我們的候選產品，如果我們的候選產品獲得批准，我們可能無法將其商業化。
我們目前沒有一個營銷或銷售組織來負責藥品的營銷、銷售和分銷。為了將任何經批准的候選產品商業化，我們需要建立營銷、銷售、分銷、管理和其他非技術能力，或安排第三方提供這些服務，但我們可能無法成功做到這一點。如果我們當前或未來的任何候選產品成功開發並獲得監管部門的批准，我們希望建立一支有針對性的專業銷售隊伍來營銷或共同推廣該產品。建立我們自己的銷售、營銷和分銷能力存在風險。例如，招聘和培訓一支銷售隊伍既昂貴又耗時，可能會推遲任何產品的發佈。如果我們招募銷售隊伍並建立營銷能力的候選產品的商業發佈因任何原因而延遲或沒有發生，我們將過早或不必要地招致這些商業化費用。這可能代價高昂，如果我們不能留住或重新定位我們的銷售和營銷人員，我們的投資將會損失。
可能會阻礙我們將自己的產品商業化的因素包括：
| ● | 我們無法招聘、培訓和留住足夠數量的有效銷售和營銷人員； |
| ● | 銷售人員無法接觸到醫生或説服足夠數量的醫生開出任何未來的產品； |
| ● | 缺乏銷售人員提供的配套或其他產品，從銷售效率的角度來看，與產品線更廣的公司相比，這可能會使我們處於競爭劣勢；以及 |
| ● | 與創建我們自己的銷售和營銷組織相關的不可預見的成本和費用。 |
我們面臨潛在的產品責任風險，如果針對我們的索賠成功，我們可能會為我們的一個或多個候選產品或我們可能許可或收購的未來候選產品承擔重大責任，並可能不得不限制它們的商業化。
使用我們的一個或多個候選產品以及我們可能在臨牀試驗中許可或獲得的任何未來候選產品，以及銷售我們獲得市場批准的任何產品，都會使我們面臨產品責任索賠的風險。例如，如果我們開發的任何產品據稱在臨牀測試、製造、營銷或銷售過程中造成傷害或被發現不適合，我們可能會被起訴。任何此類產品責任索賠可能包括對製造缺陷、設計缺陷、未能警告產品固有危險、疏忽、嚴格責任或違反保修的指控。消費者、醫療保健提供者或其他使用、管理或銷售我們產品的人可能會對我們提出產品責任索賠。如果我們不能成功地對這些索賠進行辯護，我們將承擔大量的責任。無論是非曲直或最終結果如何，責任索賠可能導致：
| ● | 臨牀試驗參與者退出； |
| ● | 暫停或者終止臨牀試驗地點或者整個試驗項目的； |
| ● | 對任何候選產品或我們可能開發的產品的需求減少； |
| ● | 由監管機構發起調查； |
| ● | 損害我公司商譽的； |
| ● | 相關訴訟費用； |
| ● | 給予患者或其他索賠人鉅額金錢獎勵； |
| ● | 收入損失； |
| ● | 減少管理層資源以推行業務策略；以及 |
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目錄
| ● | 無法將我們的候選產品或未來的候選產品商業化。 |
我們已經並將繼續為我們目前和未來的所有臨牀試驗提供有限的產品責任保險。但是，我們的保險覆蓋範圍可能不會補償我們，或者可能不足以補償我們可能遭受的任何費用或損失。此外，保險的費用越來越昂貴，將來我們可能無法以合理的成本或足夠的金額維持保險範圍，以保障我們免受因責任而蒙受的損失。如果我們獲得開發中的一個或多個候選產品的上市批准，我們打算擴大我們的保險覆蓋範圍以包括商業產品的銷售，但我們可能無法為任何獲準上市的產品獲得商業上合理的產品責任保險。有時，在基於具有意想不到的副作用的藥物的集體訴訟中，會做出大額判決。一項成功的產品責任索賠或一系列針對我們的索賠可能會導致我們的股票價格下跌，如果判斷超出了我們的保險範圍，可能會減少我們的現金，並對我們的業務產生不利影響。
與依賴第三方相關的風險
我們打算與第三方簽訂合同，生產我們批准的產品(如果有的話)。如果這些合同製造商不能及時生產足夠的產品數量或不遵守適用的法規，我們的候選產品的商業化可能會被推遲，我們可能無法滿足市場需求，我們可能會損失潛在的收入。
製藥產品的製造需要大量的專業知識和資本投資，包括開發先進的製造技術和工藝控制，以及使用專門的加工設備。我們打算與合同製造商簽訂開發和供應協議，以完成商業化前的製造開發活動，併為我們的每一種候選產品製造商業用品。我們與合同製造商關係的任何終止或中斷都可能嚴重損害我們的業務和財務狀況，並挫敗每個候選產品的任何商業化努力。
我們所有的合同製造商都必須遵守嚴格執行的聯邦、州和外國法規，包括FDA通過其建立檢查計劃執行的cGMP要求。法律要求我們對我們的第三方供應商和合同製造商提供的原材料、零部件和成品建立充分的監督和控制，但我們對它們遵守這些規定的情況幾乎沒有控制。
任何不遵守適用法規的行為都可能導致罰款和民事處罰、暫停生產、限制進出口、暫停或延遲產品審批、產品扣押或召回或撤銷產品審批，並將限制我們產品的供應和客户對我們產品的信心。在產品生產和分銷後發現的任何製造缺陷或錯誤都可能導致更嚴重的後果，包括昂貴的召回程序、重新進貨成本、潛在的違約索賠、對我們聲譽的損害以及潛在的產品責任索賠。
如果我們生產一個或多個候選產品所依賴的合同製造商，以及我們可能獲得許可的任何未來候選產品，不能以商業合理的價格及時交付所需的商業數量，我們很可能無法滿足對我們產品的需求，我們將損失潛在的收入。
我們依賴，並預計將繼續依賴第三方進行我們的臨牀前研究和臨牀試驗。這些第三方可能表現不令人滿意，未能在最後期限內完成試驗，或不遵守適用的法規要求。
我們依賴第三方CRO和網站管理組織為我們的候選產品進行一些臨牀前研究和所有臨牀試驗，並計劃對未來的任何候選產品執行同樣的操作。我們預計將繼續依賴第三方，如CRO、網站管理組織、臨牀數據管理組織、醫療機構和臨牀研究人員，來進行我們的一些臨牀前研究和所有臨牀試驗。與這些第三方的協議可能會因各種原因而終止，包括第三方未能履行。如果我們需要達成替代安排，那可能會推遲我們的產品開發活動。
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目錄
我們對這些第三方研發活動的依賴減少了我們對這些活動的控制，但並沒有減輕我們的責任。例如，我們仍有責任確保我們的每項臨牀前研究和臨牀試驗按照試驗的一般研究計劃和方案進行，並確保我們的臨牀前研究根據適當的良好實驗室實踐(“GLP”)進行。此外，FDA要求我們遵守進行、記錄和報告臨牀試驗結果的標準，即通常被稱為良好臨牀實踐(GCP)的標準，以確保數據和報告的結果是可信和準確的，並確保試驗參與者的權利、完整性和保密性受到保護。監管機構通過定期檢查試驗贊助商、臨牀研究人員和試驗地點來執行這些要求。如果我們或我們的任何臨牀研究機構未能遵守適用的GCP，在我們的臨牀試驗中產生的臨牀數據可能被認為是不可靠的，FDA或類似的外國監管機構可能會要求我們在批准上市申請之前進行額外的臨牀試驗。我們不能向您保證，在監管機構檢查後，該監管機構將確定我們的臨牀試驗是否符合GCP規定。此外，我們的臨牀試驗必須使用根據cGMP規定生產的產品。如果我們不遵守這些規定，我們可能需要重複臨牀試驗，這將延誤監管部門的審批過程。我們還被要求登記正在進行的臨牀試驗，並將已完成的臨牀試驗結果發佈在政府資助的數據庫ClinicalTrials.gov上, 在規定的時間範圍內。不這樣做可能會導致罰款、負面宣傳以及民事和刑事制裁。
與我們簽約幫助我們進行臨牀前研究和/或臨牀試驗的第三方也可能與其他實體有關係，其中一些可能是我們的競爭對手。如果這些第三方不能根據法規要求或我們聲明的協議成功履行合同職責、在預期期限內完成或進行我們的臨牀前研究或臨牀試驗，我們將無法獲得或可能延遲獲得我們候選產品的營銷批准，並且我們將無法或可能延遲我們的候選產品成功商業化。
如果我們與這些第三方CRO或現場管理組織的任何關係終止，我們可能無法與其他CRO或現場管理組織達成安排，或無法以商業上合理的條款這樣做。更換或添加額外的CRO或站點管理組織涉及額外成本，並且需要管理時間和重點。此外，當新的CRO或現場管理組織開始工作時，會有一個自然的過渡期。因此，可能會出現延遲，這可能會危及我們滿足期望的開發時間表的能力。儘管我們謹慎地處理與CRO或現場管理組織的關係，但不能保證我們將來不會遇到類似的挑戰或延誤。我們無法控制的因素，包括新冠肺炎的影響，可能會破壞我們的第三方CRO、站點管理組織、臨牀數據管理組織、醫療機構和臨牀研究人員為我們的候選產品和任何未來候選產品進行臨牀前研究和臨牀試驗的能力。
我們依賴，並預計將繼續依賴第三方生產我們的候選產品，用於臨牀前和臨牀試驗，以及我們批准的產品的未來商業化(如果有的話)。對第三方的依賴增加了我們無法以可接受的成本獲得足夠數量的產品或此類數量的風險，這可能會延遲、阻礙或損害我們的開發或商業化努力。
我們沒有任何生產設施。我們依賴，並預計將繼續依賴第三方生產我們的候選產品進行臨牀前和臨牀測試，並計劃將其用於任何可能獲得市場批准的候選產品的商業生產。這種對第三方的依賴增加了我們無法以可接受的成本或質量獲得足夠數量的候選產品或任何未來候選產品或此類數量的風險，這可能會延遲、阻礙或損害我們的開發或商業化努力。
我們還希望依賴第三方製造商或第三方合作者來生產我們的合作者或我們可能獲得市場批准的任何候選產品的商業供應。我們可能無法與第三方製造商建立任何協議，或無法以可接受的條款這樣做。即使我們能夠與第三方製造商達成協議，依賴第三方製造商也會帶來額外的風險，包括：
| ● | 依賴第三方進行監管合規和質量保證，同時仍被法律要求對該第三方提供的產品建立充分的監督和控制； |
| ● | 第三方可能違反制造協議； |
| ● | 如果我們的第三方製造商由於供應鏈中斷而無法獲得原材料、比我們的候選產品更優先地供應其他產品或在其他方面不能令人滿意地按照我們之間的協議條款執行時，製造延遲； |
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| ● | 可能盜用我們的專有信息，包括我們的商業祕密和專有技術；以及 |
| ● | 第三方可能在代價高昂或給我們帶來不便的時候終止或不續簽本協議。 |
我們依賴第三方製造商生產或從第三方供應商購買生產我們的臨牀前和臨牀試驗候選產品所需的材料。我們用於生產藥品的原材料供應商數量有限，可能需要評估替代供應商，以防止生產我們用於臨牀前和臨牀試驗的候選產品(如果獲得批准，最終用於商業銷售)所需材料的生產可能中斷。我們對第三方製造商收購這些原材料的過程或時間沒有任何控制權。我們無法控制的力量，包括新冠肺炎疫情的影響，可能會擾亂全球供應鏈，並影響我們或我們的第三方製造商獲得製造我們候選產品所需的原材料或其他產品的能力。對於正在進行的臨牀前或臨牀試驗，由於需要更換第三方製造商而導致的候選產品或其原材料供應的任何重大延誤，都可能會大大推遲我們候選產品的臨牀前或臨牀試驗、產品測試以及潛在的監管批准的完成。如果我們的第三方製造商或我們在獲得候選產品的監管批准後無法購買這些原材料，該候選產品的商業發佈將被推遲或出現供應短缺，這將削弱我們從銷售候選產品中獲得收入的能力。
我們的第三方製造商用於生產我們的候選產品的設施必須得到FDA的批准，檢查將在我們向FDA提交保密協議或BLA後進行。法律要求我們對第三方製造商提供的原材料、零部件和成品建立充分的監督和控制，但我們不控制第三方製造商的日常生產操作，並依賴第三方製造商遵守cGMP法規來生產我們的候選產品。第三方製造商可能無法遵守cGMP規定或美國以外的類似監管要求。我們或我們的第三方製造商未能遵守適用的法規可能會導致對我們實施制裁，包括臨牀封存、罰款、禁令、進出口限制、民事處罰、延遲、暫停或撤回審批、吊銷許可證、扣押或召回候選產品或產品、運營限制和刑事起訴，其中任何一項都可能對我們的產品供應產生重大不利影響。
我們可能開發的一個或多個候選產品可能會與其他候選產品和產品競爭生產設施。在cGMP法規下運營的製造商數量有限，而且可能有能力為我們製造產品。我們現有的或未來的第三方製造商的任何性能故障都可能推遲臨牀開發或市場批准。我們目前並沒有安排大量藥物或藥物製品的額外供應或第二來源。如果我們目前的第三方製造商不能按協議執行，我們可能會被要求更換這些製造商。我們在確定和鑑定任何替代製造商時可能會產生額外的成本和延遲。
美國DEA限制進口受控物質成品，當同一物質在美國商業上可買到時，這可能會減少我們的一個或多個候選產品的潛在替代製造商的數量。
我們目前和預期的未來依賴他人生產我們的候選產品或產品可能會對我們未來的利潤率和我們將任何可能在及時和具有競爭力的基礎上獲得市場批准的產品進行商業化的能力產生不利影響。
我們還希望依賴其他第三方為我們的臨牀試驗儲存和分發藥品供應。我們分銷商的任何業績失誤都可能推遲我們候選產品的臨牀開發或營銷批准，或者我們產品的商業化(如果獲得批准)，從而造成額外的損失，並剝奪我們潛在的產品收入。
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我們依賴於第三方獲得的臨牀數據和結果，這些數據和結果最終可能被證明是不準確或不可靠的。
作為我們降低開發風險戰略的一部分，我們尋求開發具有經過充分研究的作用機制的候選產品，並可能在開發過程的早期利用生物標記物評估潛在的臨牀療效。這一策略必然依賴於第三方獲得的臨牀數據和其他結果，而這些數據和結果最終可能被證明是不準確或不可靠的。此外，此類臨牀數據和結果可能基於與我們的候選產品或任何未來候選產品顯著不同的產品或候選產品。如果我們依賴的第三方數據和結果被證明不準確、不可靠或不適用於我們的候選產品或未來的候選產品，我們可能會對候選產品做出不準確的假設和結論，我們的研發工作可能會受到影響。
與影響生物製藥和其他行業的立法和監管有關的風險
我們無法預測美國或國外未來的立法或行政或行政行動可能產生的政府監管的可能性、性質或程度。
我們無法預測未來立法或美國總統政府採取的行政或行政行動可能產生的政府監管可能會如何影響我們的企業和行業的可能性、性質或程度。特別是，美國總統已經採取了幾項行政行動，特別是通過規則制定和指導，這可能會影響製藥企業和行業。一些主要的行政行動包括：
| 1. | 2019年10月9日，醫療保險和醫療補助服務中心(CMS)發佈了一項擬議的規則，題為，醫生自我轉診制度的現代化與明晰同一天，衞生和公眾服務部監察長辦公室發佈了一項類似的規定，題為修訂《反回扣條例》和《民事貨幣處罰規則》中有關受益人誘因的避風港規定。擬議的規則是為了改革涉及反回扣和自我推薦法的法規。這些提案試圖允許某些財務安排，否則這些安排將違反針對參與基於價值的支付安排的提供商的反回扣和自我推薦法。擬議的規則可能會影響藥品購買行為，以確保供應商在其預算之內和/或重組供應商和製造商之間的現有支付結構。 |
| 2. | 2019年10月30日，政府發佈了一份擬議規則制定的提前通知，題為：醫療保險B部分藥品國際定價指數模型。該ANPRM正在就一項潛在的提案徵求反饋意見，該提案旨在使聯邦醫療保險B部分計劃中的美國藥品價格與國際價格保持一致。它還徵求公眾對一項政策的反饋，該政策將允許私營部門供應商談判價格，獲得藥品所有權，並改善醫院和醫生業務的競爭。雖然這只是一項潛在規則的公告，但它表明政府當局希望對美國的藥品定價制度施加監管影響，而這可能會對該行業造成不利影響。 |
| 3. | 2019年11月15日，CMS發佈了一項擬議的規則，題為，覆蓋範圍的透明度並最終確定了日曆年(CY)2020門診預付費系統(OPS)&門診手術中心價格透明度要求醫院制定標準收費規則。總而言之，這些規定將通過醫療計劃和醫院提高價格透明度。這些影響可能會影響整個醫療保健部門的消費者購買習慣。雖然透明度條文尚未生效，而醫院價格透明度的規定可能會受到訴訟，但一旦通過，可能會對與藥物定價有關的行業造成影響。 |
| 4. | 2019年11月18日，CMS發佈了一項擬議的規則，題為，醫療補助財政責任條例(“MFAR”)。這項擬議的規定將嚴重影響各州為其醫療補助計劃提供資金的能力。如果最終敲定，MFAR可能會迫使各州重組醫療補助融資，這可能會抑制或改變州處方藥的購買行為，這將對該行業產生不利影響。 |
| 5. | 2019年12月18日，FDA發佈了一項擬議的規則，題為，處方藥物的進口。擬議的規則將允許從加拿大進口某些處方藥。如果最終敲定，各州或其他非聯邦政府實體將能夠向FDA提交進口計劃提案，供其審查和授權。這項擬議的規則還可能影響美國的定價做法。 |
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| 6. | 2020年1月30日，CMS發佈了一項州豁免選擇權，健康成人機會(“Hao”)。HAO將允許各州調整其醫療補助計劃的福利和覆蓋政策。HAO將為各州提供行政靈活性，以換取有上限的聯邦份額。聯邦政府股份的上限通常被稱為“整體撥款”。重要的是，HAO允許各州制定符合基本健康福利要求的配方，同時仍然要求製造商參加醫療補助回扣計劃。根據各州對HAO的使用情況，這可能會影響該行業-特別是如果各州選擇使用配方表的話。 |
我們受到新的立法、監管建議和管理保健倡議的約束，這些可能會增加我們的合規成本，並對我們營銷產品、獲得合作者和籌集資金的能力產生不利影響。
在美國和一些外國司法管轄區，已經有許多關於醫療保健系統的擬議和頒佈的立法和監管改革，這些改革可能會阻止或推遲我們的一個或多個候選產品的上市審批，限制或監管審批後的活動，並影響我們以盈利方式銷售我們獲得營銷批准的任何候選產品的能力。在美國和其他地方的政策制定者和付款人中，有很大的興趣推動醫療體系的變革，其既定目標是控制醫療成本、提高質量和擴大准入。在美國，製藥業一直是這些努力的重點，並受到重大立法倡議的重大影響。
2010年頒佈的“患者保護和平價醫療法案”(統稱為“ACA”)，經2010年“醫療保健和教育和解法案”(以下簡稱“ACA”)修訂，對美國的醫療體系進行了重大改革。ACA和對該法案的任何修訂或替換、任何替代立法以及法律或監管框架中的其他變化都可能對我們的業務產生實質性的不利影響。
在ACA的條款中，對我們的潛在候選產品非常重要的條款包括：
| ● | 對任何生產或進口指定品牌處方藥和生物製劑的實體，根據其在某些政府醫療保健計劃中的市場份額在這些實體之間分攤的不可抵扣的年度費用； |
| ● | 根據醫療補助藥品退税計劃，製造商必須支付的法定最低退税分別提高到品牌和仿製藥平均製造商價格的23.1%和13.0%； |
| ● | 擴大醫療欺詐和濫用法律，包括聯邦虛假申報法和聯邦反回扣法令，新的政府調查權力和加強對不遵守行為的懲罰； |
| ● | 新的聯邦醫療保險D部分承保缺口折扣計劃，製造商必須同意在承保間隔期內向符合條件的受益人提供適用品牌藥品談判價格的70%的銷售點折扣，作為製造商的門診藥物在聯邦醫療保險D部分承保的條件； |
| ● | 將製造商的醫療補助退税責任擴大到向參加醫療補助管理保健組織的個人分發的承保藥品； |
| ● | 擴大醫療補助計劃的資格標準，其中包括允許各州為更多的個人提供醫療補助，併為收入低於或低於聯邦貧困水平138%的某些個人增加新的強制性資格類別，從而潛在地增加製造商的醫療補助回扣責任； |
| ● | 擴大有資格參加340B藥品定價計劃的實體，將某些關鍵准入醫院、獨立的癌症醫院、農村轉診中心和唯一的社區醫院包括在內，但免除孤兒藥物對這些實體的最高價格要求； |
| ● | 聯邦公開支付計劃及其實施條例的新要求； |
| ● | 每年報告製造商和分銷商提供給醫生的藥品樣本的新要求； |
| ● | 批准生物相似生物製品的新監管途徑，所有這些都將影響現有的政府醫療保健計劃，並將導致新計劃的開發；以及 |
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| ● | 一個新的以患者為中心的結果研究所，負責監督、確定優先事項，並進行臨牀療效比較研究，同時為此類研究提供資金。 |
2012年，最高法院在對該法律合憲性的主要挑戰中支持了ACA。具體地説，最高法院認為，個人強制令和相應的懲罰是符合憲法的，因為這將被聯邦政府視為一種税收。在2015年6月發佈的一項裁決中，最高法院還支持通過聯邦推動的交易所向保險購買者提供聯邦補貼。
2017年底，國會通過了減税和就業法案，該法案廢除了對未能按照ACA要求維持最低基本醫療保險的個人的處罰。在這項立法之後，德克薩斯州和其他19個州提起訴訟，指控ACA違憲，因為個人強制令被廢除，破壞了最高法院先前裁決的法律基礎。2018年12月14日，德克薩斯州聯邦地區法院法官發佈裁決，宣佈ACA整體違憲。在上訴後，第五巡迴法院維持了地區法院的裁決，即個人授權是違憲的。然而，第五巡迴法院將案件發回地區法院，以對整個ACA的合憲性進行更徹底的評估，儘管個別授權是違憲的。最高法院同意於2020年3月2日審理第五巡迴上訴案件，並於2020年11月10日舉行口頭辯論。雖然這起訴訟對ACA及其條款沒有立竿見影的法律效力，但這起訴訟仍在進行中，其結果可能會對我們的業務產生重大影響。
2018年兩黨預算法案(BBA)修訂了ACA的某些條款，該法案設定了2018財年和2019年的政府支出水平。具體地説，從2019年開始，BBA將Medicare Part D承保缺口中適用品牌藥品的談判價格的製造商銷售點折扣從50%提高到70%，最終增加了品牌藥品製造商的責任。此外，從2019年開始，這一強制性的製造商折扣適用於生物仿製藥。
第116屆國會探討了旨在解決處方藥成本問題的立法。值得注意的是，參議院的主要司法委員會(財政委員會、衞生、教育、勞工和養老金委員會以及司法委員會)制定了旨在解決處方藥供應鏈各個要素的立法。建議包括對聯邦醫療保險D部分福利設計進行重大改革，解決專利“漏洞”，以及努力限制藥品價格的上漲。眾議院能源和商務委員會批准了與藥品相關的立法，旨在提高藥品價格的透明度，並遏制藥品供應鏈中的反競爭行為。此外，眾議院籌款委員會(House Ways&Means Committee)批准了旨在提高藥品價格透明度的立法，包括讓藥品製造商證明某些漲價是合理的。第117屆國會於2021年1月3日召開，可能會重新提出許多針對藥品價格的法案。雖然我們無法預測哪些提案最終會成為法律，但正在考慮的因素可能會極大地改變藥品市場的運營格局。
參議院衞生、教育、勞工和養老金委員會(HELP)推進了2019年降低醫療成本法案。除其他事項外，該法案旨在降低美國衞生部門的成本。該法案修改了某些要求，以加快仿製藥和生物仿製藥的審批。它還限制了藥房福利經理可以向健康保險公司或參保人收取處方藥的價格。雖然這項法案仍需參眾兩院全體通過，但值得注意的是它可能對醫療保健部門產生的廣泛影響。
2019年12月12日，眾議院通過了廣泛的立法(H.R.3，《伊萊賈·E·卡明斯降低藥品成本現在法案》(Elijah E.Cummings Low Drug Cost Now Act))，其中包括要求HHS就藥品價格進行談判，設定價格上限，並重組聯邦醫療保險(Medicare)D部分福利，讓某些製藥商承擔更多財務責任。如果製造商未能與HHS就談判價格達成協議，可能會對處方藥製造商造成重大處罰。此外，根據第2543條，處方藥降價法案除其他條款外，還將重組聯邦醫療保險D部分福利，但它不會授權聯邦政府進行直接談判。雖然我們無法預測哪些提案最終會成為法律，但正在考慮的因素可能會極大地改變藥品市場的運營格局。
特朗普政府採取了幾項監管措施，以調整ACA的實施方向。HHS最終敲定了通過340B藥品定價計劃獲得的B部分藥物的醫療保險醫院付款減免。
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在特朗普政府的領導下，HHS敲定了幾項旨在降低醫療保險受益人的藥品價格和提高價格透明度的提案。例如，特朗普政府於2020年11月27日發佈了一項臨時最終規則，對B部分藥物實施“最惠國”支付模式，適用國際參考定價，以確定聯邦醫療保險B部分支付的某些藥物的報銷金額。臨時最終規則是聯邦法院在其實施日期2021年1月1日之前下令執行的，訴訟仍在進行中。此外，HHS與FDA在2020年9月敲定了四條藥品進口途徑：(1)規定批發商和藥劑師從加拿大進口藥品的法規；(2)FDA的指導意見，允許製造商進口最初打算在其他國家銷售的自己的藥品；(3)徵求私營部門實體根據現有法定權限進口個人使用處方藥的建議書；(4)徵求私營部門實體根據現有法定權限重新進口胰島素的建議書。此外，2020年11月11日，特朗普政府發佈了一項最終規則，改變了藥品製造商和第三方付款人(包括代表此類第三方付款人談判藥品價格的藥房福利經理)之間允許的藥品回扣和折扣結構。這一最後的規則，通常被稱為“回扣規則”，可能會對政府和商業市場的藥品定價產生重大的直接和間接影響。關於價格透明度，特朗普政府頒佈了規定，要求醫院和第三方付款人披露物品和服務的價格，這可能會影響商業市場的談判費率。
2021年1月20日，喬·拜登宣誓就任美國第46任總統。作為總統候選人，拜登表示支持幾項旨在降低藥品價格的政策，包括政府價格談判、藥品進口、國際參考定價和價格上漲控制。即將上任的拜登政府可能會繼續、修改或廢除特朗普政府提出並最終敲定的許多藥品定價政策。雖然我們無法預測拜登政府可能會支持和執行哪些政策，但在拜登上任前幾個月敲定的政策，如果繼續下去，可能會極大地改變醫藥市場的運行格局，並對我們有效營銷和銷售產品的能力產生重大影響。
可能會繼續有聯邦和州一級的立法和監管提案，旨在擴大醫療保健的可獲得性，遏制或降低醫療保健產品和服務的成本。我們無法預測未來可能採取的舉措。政府、保險公司、管理醫療組織和其他醫療服務付款人繼續努力控制或降低醫療成本，可能會對以下方面產生不利影響：
| ● | 對我們可能獲得監管部門批准的任何產品的需求； |
| ● | 我們有能力為我們的產品設定一個我們認為是公平的價格； |
| ● | 我們創造收入、實現或保持盈利的能力； |
| ● | 我們須繳交的税項水平；及 |
| ● | 資金的可獲得性。 |
此外，政府可能會實施價格管制，這可能會對我們未來的盈利能力產生不利影響。2020年1月，特朗普總統將美國-墨西哥-加拿大(USMCA)貿易協定簽署為法律。頒佈後，沒有關於生物製品知識產權或數據保護的承諾，這可能會在這三個國家造成不利的環境。
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我們目前和未來與美國和其他地方的客户和第三方付款人的關係可能直接或間接受到適用的反回扣、欺詐和濫用、虛假聲明、透明度、健康信息隱私和安全以及其他醫療保健法律和法規的約束，這可能使我們面臨刑事制裁、民事處罰、合同損害、聲譽損害、行政負擔以及利潤和未來收入減少。
美國和其他地方的醫療保健提供者、醫生和第三方付款人將在推薦和處方我們獲得市場批准的任何候選產品方面發揮主要作用。我們未來與第三方付款人和客户的安排可能會使我們面臨廣泛適用的欺詐和濫用以及其他醫療法律法規，包括但不限於聯邦反回扣法規和聯邦虛假索賠法案，這些法律和法規可能會限制我們銷售、營銷和分銷我們獲得營銷批准的任何候選產品的業務或財務安排和關係。此外，我們可能受到美國聯邦和州政府以及我們開展業務的外國司法管轄區政府的透明度法律和患者隱私法規的約束。可能影響我們運營能力的適用聯邦、州和外國醫療法律法規包括：
| ● | 聯邦反回扣法規，除其他事項外，禁止任何人在知情和故意的情況下，直接或間接地以現金或實物形式索要、提供、接受或提供報酬，以誘導或獎勵個人推薦或購買、訂購或推薦任何商品或服務，而這些商品或服務可根據聯邦和州醫療保健計劃(如聯邦醫療保險和醫療補助)支付； |
| ● | 聯邦民事和刑事虛假申報法和民事金錢懲罰法，包括聯邦《虛假申報法》，其中規定了刑事和民事處罰，包括民事舉報人或龜潭針對故意向聯邦政府提交或導致提交給聯邦政府的個人或實體的訴訟，包括聯邦醫療保險和醫療補助計劃，虛假或欺詐性的付款索賠，或為避免、減少或隱瞞向聯邦政府支付資金的義務而做出虛假陳述的個人或實體；1996年聯邦健康保險攜帶和責任法案(HIPAA)，該法案對執行欺詐任何醫療福利計劃或做出與醫療保健事項有關的虛假陳述的計劃施加刑事和民事責任； |
| ● | HIPAA，經2009年《健康信息技術促進經濟和臨牀健康法案》(HITECH)修訂，以及它們各自的實施條例，規定了覆蓋的醫療保健提供者、健康計劃和醫療信息交換所，以及為覆蓋實體或代表覆蓋實體創建、接收、維護或傳輸個人可識別的健康信息的業務夥伴在保護個人可識別的健康信息的隱私、安全和傳輸方面的義務； |
| ● | 聯邦開放式支付計劃，該計劃要求根據聯邦醫療保險(Medicare)、醫療補助(Medicaid)或兒童健康保險計劃(Children‘s Health Insurance Program)可以支付的某些經批准的藥物、設備、生物製品和醫療用品的製造商每年向聯邦醫療保險和醫療補助服務中心(CMS)報告與向醫生支付的“付款或其他價值轉移”有關的信息，該計劃的定義包括醫生、牙醫、驗光師、足醫和脊椎指壓師，以及教學醫院和適用的製造商和適用的團購組織數據收集從2013年8月1日開始，要求製造商在2014年3月31日之前向CMS提交報告，並在隨後的每個日曆年結束後90天內提交報告。CMS從2014年9月開始在一個公開的網站上披露這些信息；以及 |
| ● | 類似的州和外國法律和法規，例如州反回扣和虛假索賠法，可能適用於涉及由非政府第三方付款人(包括私營保險公司)償還的醫療項目或服務的銷售或營銷安排和索賠；州和外國法律，要求製藥公司遵守制藥業自願合規指南和聯邦政府頒佈的相關合規指南，或以其他方式限制向醫療保健提供者付款；州和外國法律，要求製藥商報告與向醫生和其他醫療保健支付款項和其他價值轉移有關的信息國家和外國法律在某些情況下管理健康信息的隱私和安全，其中許多法律在很大程度上彼此不同，而且往往不會被HIPAA搶先一步，從而使合規工作複雜化。 |
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確保我們與第三方的業務安排符合適用的醫療法律和法規的努力可能涉及鉅額成本。政府當局可能會得出結論，我們的商業行為可能不符合當前或未來涉及適用欺詐和濫用或其他醫療保健法律和法規的現行或未來法律、法規或判例法。如果我們的運營被發現違反了任何這些法律或任何其他可能適用於我們的政府法規，我們可能會受到重大的民事、刑事和行政處罰，包括但不限於損害賠償、罰款、監禁、被排除在聯邦醫療保險(Medicare)和醫療補助(Medicaid)等政府醫療保健計劃之外，以及削減或重組我們的業務，這可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。如果我們預期與之有業務往來的任何醫生或其他醫療保健提供者或實體(包括我們的合作者)被發現不遵守適用法律，可能會受到刑事、民事或行政制裁，包括被排除在參與政府醫療保健計劃之外，這也可能對我們的業務產生重大影響。
與知識產權相關的風險及其與許可人的潛在糾紛
如果我們不能為我們的技術和產品獲得並保持足夠的專利保護，我們的競爭對手可能會開發和商業化與我們相似或相同的技術和產品，我們成功將我們的技術和產品商業化的能力可能會受到損害。
我們的商業成功在一定程度上將取決於在美國和其他國家獲得和維護關於我們的候選產品或我們可能許可或獲得的任何未來候選產品以及我們用來製造它們的方法的專利保護和商業祕密保護，以及成功地保護這些專利和商業祕密免受第三方挑戰。我們試圖通過在美國和海外提交與我們的新技術和候選產品相關的專利申請，以及通過適當的程序維護我們的商業祕密，來保護我們的專有地位。我們只能保護我們的技術不被第三方未經授權使用，前提是有效和可強制執行的專利或商業祕密涵蓋了正在使用或開發的市場上的這些技術。
專利起訴過程既昂貴又耗時，我們可能無法以合理的成本或及時地提交和起訴所有必要或可取的專利申請。我們也有可能找不到我們的研發成果和方法中任何可申請專利的方面，即使我們這樣做了，獲得專利保護的機會也可能已經過去了。鑑於專利申請的提交和起訴過程的不確定性和耗時，我們原本在專利申請範圍內的產品或方法可能已被更改或修改，從而使我們的產品或方法得不到專利保護。如果我們的許可人或我們無法獲得或維持對一個或多個候選產品或我們可能許可或收購的任何未來候選產品的專利保護或商業祕密保護，第三方可能能夠利用我們的專有信息和產品而不存在侵權風險，這可能會削弱我們在市場上的競爭能力，並對我們創造收入和實現盈利的能力產生不利影響。此外，如果我們進行其他合作，我們可能會被要求就許可專利的起訴、維護和執行與合作者進行磋商或將控制權讓給合作者。因此，這些專利和申請可能不會以符合我們業務最佳利益的方式起訴和強制執行。
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生物技術和製藥公司的專利地位通常高度不確定，涉及複雜的法律和事實問題，近年來一直是許多訴訟的主題。此外，到目前為止，美國還沒有就製藥或生物技術專利所允許的權利要求的廣度制定一致的政策。美國以外的專利情況甚至更加不確定。外國的法律可能不會像美國的法律那樣保護我們的權利，我們可能無法在所有主要市場尋求或獲得專利保護。例如，與美國法律相比，歐洲專利法對人體治療方法的專利性限制更多。科學文獻中的發現發表往往落後於實際發現，美國和其他司法管轄區的專利申請通常在第一次提交專利申請後18個月才發表，或者在某些情況下根本不發表。因此，我們無法確定我們或我們的許可人是否最先提出了我們擁有或許可的專利或未決專利申請中要求保護的發明，或者我們或我們的許可人是最先為此類發明申請專利保護的。如果第三方也提交了與我們的候選產品或類似發明相關的美國專利申請，根據競爭各方聲稱的優先權日期，我們可能不得不參與美國專利商標局宣佈的干涉訴訟，以確定發明在美國的優先權。這些訴訟的成本可能很高，我們確立發明優先權的努力可能不會成功，從而對我們的美國專利地位造成重大不利影響。因此，該文件的簽發、範圍、有效期, 我們或我們各自許可人的專利權的可執行性和商業價值是高度不確定的。我們未決的和未來的專利申請可能不會導致頒發專利，從而保護我們的技術或產品的全部或部分，或有效地阻止其他公司將具有競爭力的技術和產品商業化。美國和其他國家專利法或專利法解釋的改變可能會降低我們專利的價值或縮小我們專利保護的範圍。例如，美國聯邦法院對某些主題的專利資格的看法越來越模糊，例如自然產生的核酸序列、氨基酸序列和某些利用它們的方法，包括在生物樣本中檢測它們，以及檢測到它們所得出的診斷結論。長期以來，這類主題一直是生物技術和生物製藥行業保護其發現的主要內容，但現在幾乎沒有例外，這些主題首先被認為沒有資格受到美國專利法的保護。這類主題一直是生物技術和生物製藥行業保護他們的發現的主要內容，現在幾乎沒有例外，這些主題首先被認為沒有資格受到美國專利法的保護。因此，我們無法預測在我們的專利或從第三方授權的專利中可能允許或強制執行的權利要求的廣度。
此外，美國專利法可能會發生變化，這可能會阻止或限制我們提交專利申請或專利主張，以保護產品和/或技術，或限制專利持有者可獲得的專有期，以及影響已頒發專利的有效性、可執行性或範圍。
此外，我們可能會接受第三方向美國專利商標局提交的現有技術的發行前提交，或參與反對、派生、複審、各方間審查、授權後審查或幹擾程序挑戰我們的專利權或其他人的專利權。這些訴訟的費用可能很高，我們確立發明優先權的努力可能不會成功，從而對我們在美國的專利地位造成重大不利影響。任何此類提交、專利局審判、訴訟或訴訟中的不利裁決可能會縮小我們的專利權的範圍，使其無法強制執行，或使我們的專利權無效，允許第三方將我們的技術或產品商業化並與我們直接競爭，而無需向我們付款，或者導致我們無法在不侵犯第三方專利權的情況下製造或商業化產品。此外，如果我們的專利和專利申請提供的保護的廣度或強度受到威脅，可能會阻止公司與我們合作，對當前或未來的候選產品進行許可、開發或商業化。
即使我們的專利申請是以專利的形式發佈的，它們也不會以能夠為我們提供任何有意義的保護、阻止競爭對手與我們競爭或以其他方式為我們提供任何競爭優勢的形式發佈。我們的競爭對手可以通過以非侵權方式開發類似或替代技術或產品來規避我們擁有或許可的專利。
專利的頒發並不排除對其發明性、範圍、有效性或可執行性的挑戰。因此，我們擁有和許可的專利可能會在美國和國外的法院或專利局受到挑戰。此類挑戰可能導致排他性喪失，或專利主張全部或部分縮小、無效或無法執行，從而限制我們阻止他人使用類似或相同技術和產品或將其商業化的能力，或限制我們技術和產品的專利保護期限。考慮到新產品候選產品的開發、測試和監管審查所需的時間，保護這些候選產品的專利可能會在這些候選產品商業化之前或之後不久到期。因此，我們擁有和許可的專利組合可能不會為我們提供足夠的權利來排除其他公司將與我們相似或相同的產品商業化。
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目錄
我們可能需要從第三方獲得某些知識產權的許可，這些許可可能無法獲得，也可能無法以商業合理的條款獲得。
第三方可能持有知識產權，包括對我們產品的開發和商業化非常重要或必要的專利權。我們可能需要使用第三方的專利或專有技術將我們的產品商業化，在這種情況下，我們將被要求以商業上合理的條款從這些第三方獲得許可，否則我們的業務可能會受到損害，甚至可能受到實質性損害。第三方可能有興趣授予此類許可，也可能沒有興趣授予此類許可。
我們依賴我們的許可方來維護和執行涵蓋我們某些候選產品的知識產權。我們對我們的許可方能夠或將致力於保護、維護和執行保護我們候選產品的專利的資源的控制有限(如果有的話)。
我們依賴我們的許可方保護我們的抗體和某些候選小分子產品的專有權，我們對他們代表我們投入的資源的數量或時間或他們給予的優先順序的控制有限(如果有的話)，維護專利權和起訴對我們有利的專利申請。此外，我們對維護專利權和起訴專利申請的策略和論據的控制有限(如果有的話)，這對我們來説是有利的。
根據專利或應用，我們的許可方負責維護已頒發的專利，並對我們的抗體和某些候選小分子產品的專利申請進行起訴。我們不能確定他們是否會按要求行事。如果他們決定不再保留授權給我們的任何專利，他們必須給我們提供這樣做的機會，費用由我們承擔。如果我們的許可人不履行義務，如果我們沒有在足夠的時間內承擔對許可專利的維護，以便向適當的政府機構支付或提交所需的費用，我們就有可能失去所有或部分這些專利權的利益。此外，我們的許可人可能會在我們不知情的情況下，遇到與他們的整體業務或財務穩定有關的嚴重困難，他們可能不願或無法繼續花費維持和起訴這些專利和專利申請所需的財政資源。雖然我們打算採取合理必要的行動來執行我們的專利權，但我們在一定程度上依賴於我們的許可人來保護我們的很大一部分專有權利，並告知我們這些保護的狀況和為此所做的努力。
我們的許可人也可能會收到涉嫌侵權的通知，並因侵犯第三方專利或其他專有權而被起訴。我們可能對這些索賠的辯護進行了有限的控制或參與(如果有的話)，我們的許可人可能會受到美國或其他國家的禁令和臨時或永久排他性命令的約束。我們的許可人沒有義務針對第三方侵權索賠為我們辯護或協助我們辯護。我們對我們的許可人代表我們提供的資源的數量或時間(如果有的話)或他們對此類第三方侵權索賠的辯護優先順序的控制有限(如果有的話)。
由於任何涉及專有權的專利或其他訴訟中固有的不確定性，我們或我們的許可人可能無法成功地為第三方指控的知識產權侵權索賠辯護，這可能會對我們的運營結果產生重大不利影響。無論任何訴訟的結果如何，為訴訟辯護可能是昂貴、耗時的，而且會分散管理層的注意力。
保護我們的專有權是困難和昂貴的，我們可能無法確保他們的保護。
未來對我們所有權的保護程度是不確定的，因為法律手段只能提供有限的保護，可能無法充分保護我們的權利，或者使我們能夠獲得或保持我們的競爭優勢，而且進行起來既昂貴又耗時。例如：
| ● | 我們的許可人可能不是第一個做出我們每一項未決專利申請和已頒發專利所涵蓋的發明的人； |
| ● | 我們的許可人可能不是第一個為這些發明提交專利申請的人； |
| ● | 其他公司可以獨立開發類似或替代技術，或複製我們的候選產品或任何未來的候選產品技術； |
| ● | 授權給我們的未決專利申請有可能都不會產生已頒發的專利； |
| ● | 我們授權的專利的範圍不能延伸到其他人開發或生產的競爭性產品； |
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| ● | 涵蓋我們候選產品或任何未來候選產品的已頒發專利可能不會為當前產品的市場獨佔性提供基礎，可能不會為我們提供任何競爭優勢，或者可能會受到第三方的挑戰； |
| ● | 我們可能不會開發其他可申請專利的專有技術；或 |
| ● | 他人的知識產權可能會對我們的業務產生不利影響。 |
我們可能會捲入保護或強制執行我們的專利或其他知識產權的訴訟，這可能是昂貴、耗時和不成功的，任何訴訟中的不利結果都會損害我們的業務。
競爭對手可能會侵犯我們頒發的專利或其他知識產權。為了反擊侵權或未經授權的使用，我們可能被要求提起一項或多項專利侵權訴訟，這可能是昂貴和耗時的。我們對被指控的侵權者提出的任何索賠都可能促使這些當事人對我們提出反訴，聲稱我們的專利無效或我們侵犯了他們的專利；或者激怒這些當事人向美國專利商標局申請提起訴訟。各方間對所主張的專利進行審查，這可能導致發現該專利的全部或部分權利要求是無效的。此外，在專利侵權訴訟中，法院可以裁定我們的一項專利全部或部分無效或不可強制執行，狹隘地解釋該專利的權利要求，或以我們的專利不包括有關技術為由拒絕阻止對方使用有關技術。任何訴訟程序中的不利結果可能會使我們的一項或多項未決專利面臨被宣佈無效、無法強制執行或被狹隘解釋的風險。由於知識產權訴訟需要大量的披露，在這類訴訟中，我們的一些機密信息可能會因披露而被泄露。此外，美國專利的不利結果可能會影響我們全球投資組合中的相關專利。
我們開發、製造、營銷和銷售我們的一個或多個候選產品或我們可能許可或收購的任何未來候選產品的能力取決於我們避免侵犯第三方專有權的能力。在完全人體免疫腫瘤學靶向抗體和靶向抗癌劑的一般領域，存在大量由第三方擁有的美國和外國頒發的專利和正在申請的專利申請，涵蓋我們的目標市場中大量化合物和配方的使用。由於任何涉及專有權的專利或其他訴訟中固有的不確定性，我們和我們的許可人可能無法成功地為第三方主張的知識產權索賠辯護，這可能會對我們的運營結果產生實質性的不利影響。無論任何訴訟的結果如何，為訴訟辯護可能是昂貴、耗時的，而且會分散管理層的注意力。此外，由於專利申請可能需要數年時間才能發佈，因此目前可能有我們不知道的未決申請，這可能會導致我們的一個或多個候選產品可能會侵犯已頒發的專利。也可能存在我們沒有意識到的現有專利，我們的一個或多個候選產品可能會被侵犯，即使只是無意中也是如此。
即使解決方案對我們有利，但與知識產權索賠相關的訴訟或其他法律程序可能會導致我們招致鉅額費用，並可能分散我們的技術和管理人員的正常責任。此外，可能會公開宣佈聽證會、動議或其他臨時程序或事態發展的結果，如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，可能會對我們普通股的價格產生重大不利影響。此類訴訟或訴訟可能大幅增加我們的運營虧損，並減少可用於開發活動或任何未來銷售、營銷或分銷活動的資源。我們可能沒有足夠的財政或其他資源來進行充分的訴訟或法律程序。我們的一些競爭對手可能比我們更有效地承擔這類訴訟或訴訟的費用，因為他們擁有更多的財政資源。專利訴訟或其他訴訟的發起和繼續帶來的不確定性可能會損害我們在市場上的競爭能力。
生物技術和生物製藥行業普遍存在大量涉及專利和其他知識產權的訴訟。如果第三方聲稱我們侵犯了他們的專利或盜用了他們的技術，我們可能會面臨許多問題，包括：
| ● | 侵權和其他知識產權索賠，無論有沒有正當理由，提起訴訟都可能既昂貴又耗時，並可能轉移管理層對我們核心業務的注意力； |
| ● | 如果法院判定我們的產品侵犯了競爭對手的專利，我們可能需要為過去的侵權行為支付鉅額損害賠償金； |
| ● | 法院禁止我們銷售或許可我們的產品，除非專利持有者將專利授權給我們，而這是不需要的； |
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| ● | 如果專利持有者提供許可，我們可能不得不為我們的專利支付鉅額使用費或授予交叉許可；以及 |
| ● | 重新設計我們的流程，使其不會侵權，這可能是不可能的，也可能需要大量的資金、時間，並可能導致劣質或不太可取的流程或產品。 |
如果我們不能履行我們在知識產權許可和第三方融資安排下的義務，我們可能會失去對我們的業務很重要的權利。
我們已經從第三方獲得了我們所有候選產品的授權。我們與任何許可方之間關於我們在許可協議下的權利的任何爭議都可能影響我們開發和商業化這些候選產品的能力。根據我們的任何許可協議，任何未治癒的重大違規行為都可能導致我們失去一個或多個候選產品的獨家權利，並可能導致我們的相關產品開發工作完全終止。
我們目前是戴納-法伯公司、Adimab公司、NeuPharma公司和Jubilant公司的許可協議的簽約方。在未來，我們可能會獲得對產品開發和商業化非常重要的額外許可證。如果我們未能履行當前或未來許可和融資協議下的義務，我們的交易對手可能有權終止這些協議，在這種情況下，我們可能無法開發、製造或營銷這些協議涵蓋的任何產品或使用這些協議涵蓋的任何技術，或者可能面臨協議下的其他處罰。這種情況可能會對根據任何此類協議開發的候選產品的價值產生實質性的不利影響，或者可能會限制我們的藥物發現活動。終止這些協議或減少或取消我們在這些協議下的權利可能會導致我們不得不以不太有利的條款談判新的或恢復的協議，或者導致我們失去這些協議下的權利，包括我們對重要知識產權或技術的權利。
我們可能會受到指控，稱我們的員工錯誤地使用或披露了其前僱主所謂的商業祕密。
就像在生物技術和製藥行業中常見的那樣，我們僱用的個人以前曾受僱於其他生物技術或製藥公司，包括我們的競爭對手或潛在的競爭對手。雖然目前沒有針對我們的索賠待決，但我們或這些員工可能會因疏忽或以其他方式使用或泄露其前僱主的商業祕密或其他專有信息而受到索賠。即使是瑣碎的或沒有事實根據的，訴訟也可能是必要的，以抗辯這些指控。即使我們成功地對這些索賠進行了辯護，訴訟也可能導致鉅額成本，並分散管理層和涉案員工的注意力。
如果我們不能保護我們的商業祕密的機密性，我們的商業和競爭地位就會受到損害。
除了為我們的候選產品或任何未來候選產品尋求專利保護外，我們還依靠商業祕密，包括非專利技術、技術和其他專有信息來維持我們的競爭地位，特別是在我們認為專利保護不合適或不可能獲得專利保護的情況下。然而，商業祕密很難保護。我們在可能的情況下限制這類商業祕密的披露，但我們也試圖保護這些商業祕密，部分方法是與確實可以接觸到這些商業祕密的各方簽訂保密協議，例如我們的員工、我們的許可人、公司合作者、外部科學合作者、合同製造商、顧問、顧問和其他第三方。我們還與員工和顧問簽訂保密和發明或專利轉讓協議。儘管做出了這些努力，但任何一方都可能違反協議，並可能無意或故意泄露我們的專有信息，包括我們的商業祕密，而我們可能無法就此類違規行為獲得足夠的補救措施。執行一方非法披露或挪用商業祕密的主張是困難、昂貴和耗時的，結果是不可預測的。此外，美國國內外的一些法院不太願意或不願意保護商業祕密。此外，如果我們的任何商業祕密是由競爭對手合法獲取或獨立開發的，我們將無權阻止他們或他們向其傳達信息的人利用該技術或信息與我們競爭。如果我們的任何商業祕密被泄露給競爭對手或由競爭對手自主開發，我們的競爭地位將受到損害。
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目錄
與我們對堡壘生物技術公司的控制相關的風險。
堡壘控制着我們普通股的多數投票權。
根據堡壘持有的A類普通股的條款，堡壘有權為堡壘持有的每股A類普通股投出等於零點一(1.1)倍的投票數，其分子為已發行普通股股份之和，其分母為已發行A類普通股股數。因此，只要堡壘擁有任何A類普通股，他們將能夠控制或顯著影響所有需要我們股東批准的事項，包括董事選舉和合並或其他業務合併交易的批准。堡壘的利益可能並不總是與其他股東的利益一致，堡壘可能會採取促進自身利益而與其他股東的願望背道而馳的行動。此外，投票權的集中可能會推遲、阻止或阻止我們控制權的改變，即使這樣的改變可能符合所有股東的最佳利益，可能會剝奪我們的股東在出售Checkpoint或我們的資產時獲得普通股溢價的機會，並可能影響我們普通股的現行市場價格。
堡壘有權每年獲得一筆可觀的普通股贈與，這將導致您在每次贈送時持有的普通股被稀釋，這可能會降低普通股的價值。
根據於2015年3月17日生效並於2016年7月11日修訂和重述的創建者協議條款，豐澤有權在每年1月1日發行時獲得相當於完全稀釋已發行股本2.5%的普通股的年度授予。每年向堡壘發行股票將稀釋您在我們普通股中的持股，如果Checkpoint的價值沒有比前一年有所增長，將導致您的股票價值縮水。
我們可能從獨立的第三方那裏得到了比我們與要塞協議中的條款更好的條款。
我們與堡壘簽訂的與分離相關的協議包括管理服務協議和創建者協議。雖然我們認為這些協議的條款是合理的，但它們可能沒有反映出獨立第三方之間的獨立談判所產生的條款。這些協議的條款包括支付產品銷售的特許權使用費，以及提供就業和過渡服務。我們可能會從第三方得到更好的條件，因為除了其他因素外，第三方可能會相互競爭，以贏得我們的業務。
與利益衝突有關的風險
我們的董事會主席也是TGTX的執行主席、總裁兼首席執行官，我們與TGTX簽訂了合作協議和再許可協議。因此，在這些協議的有效期內，可能會出現某些利益衝突，這將需要我們的高級管理人員和與TGTX無關的獨立董事注意。
關於我們與Dana-Farber和Adimab的許可協議，我們與TGTX簽訂了一項合作協議，以開發和商業化血液惡性腫瘤領域的抗PD-L1和抗GITR抗體研究項目，包括cosibelimab。我們的董事會主席邁克爾·S·韋斯(Michael S.Weiss)也是TGTX的執行主席、總裁兼首席執行官。因此，隨着合作協議的進行，我們和TGTX之間可能會出現某些利益衝突。這些衝突必須由我們與TGTX無關的官員和董事解決，也必須由與我們無關的TGTX官員和董事解決。這可能會給兩家公司帶來不太理想的併發症和成本，從而損害我們的運營結果。
與我們與Jubilant的許可協議有關，我們與TGTX簽訂了一項分許可協議，以開發和商業化Jubilant系列專利，涵蓋在血液惡性腫瘤領域抑制BRD4等BET蛋白(包括CK-103)的化合物。因此，隨着再許可協議的進行，我們與TGTX之間可能會出現某些利益衝突。這些衝突必須由我們與TGTX無關的官員和董事解決，也必須由與我們無關的TGTX官員和董事解決。這可能會給兩家公司帶來不太理想的併發症和成本，從而損害我們的運營結果。
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我們董事的雙重角色，他們也在堡壘擔任類似的角色，可能會造成利益衝突，需要我們的獨立董事仔細監督。
我們與堡壘共享一些董事，這可能會在未來造成兩家公司之間的利益衝突。雖然吾等相信創辦人協議及管理服務協議乃由雙方獨立各方按公平條款磋商，從而履行雙方的受信責任，但在未來兩項協議的運作下可能會出現可能造成利益衝突的情況。我們必須努力確保任何此類情況都由獨立各方解決。特別是，根據管理服務協議，堡壘及其附屬公司可以自由追求可能對Checkpoint感興趣的機會，並且他們不需要在追逐機會之前通知Checkpoint。任何這樣的利益衝突或堡壘對獨立於檢查站的公司機會的追求都可能使我們面臨投資者和債權人的索賠，並可能損害我們的運營結果。
一般風險
重大公共衞生問題，特別是新冠肺炎傳播引發的流行病，可能會對我們的財務狀況和運營業績以及我們業務的其他方面產生不利影響。
2019年12月，一種新的冠狀病毒株新冠肺炎在中國武漢首次被檢測到，此後在世界各地傳播。2020年3月11日，世界衞生組織宣佈，迅速蔓延的新冠肺炎疫情已演變為大流行。為了應對疫情，世界各地的許多政府正在實施各種措施來減少新冠肺炎的傳播，包括旅行限制和禁令、指示居民實行社會距離、檢疫建議、就地避難命令以及要求關閉非必要的企業。
新冠肺炎疫情對全球經濟產生了負面影響，擾亂了全球供應鏈，造成了金融市場的大幅波動和混亂。雖然新冠肺炎到目前為止還沒有對我們的業務產生實質性的不利影響，但不能保證如果情況持續或惡化，未來不會造成負面影響。冠狀病毒對我們的業務和經營業績的影響程度將取決於高度不確定和無法準確預測的未來發展，包括可能出現的關於冠狀病毒的新信息，以及遏制冠狀病毒或治療其影響的行動等。
如果冠狀病毒繼續蔓延，我們的業務運作可能會延誤或中斷。例如，我們的臨牀試驗可能會受到大流行的影響。由於醫院或大學政策、聯邦、州或地方法規的變化、醫院資源用於大流行工作的優先順序或其他與大流行相關的原因，站點啟動、參與者招募和登記、參與者劑量、臨牀試驗材料的分發、研究監測和數據分析可能會暫停或延遲。如果冠狀病毒繼續傳播，一些參與者和臨牀研究人員可能無法遵守臨牀試驗方案。例如，隔離或其他旅行限制(無論是自願的還是必需的)可能會阻礙參與者的行動，影響贊助商進入研究地點，或者中斷醫療服務，我們可能無法進行臨牀試驗。與大流行相關的感染和死亡可能會擾亂美國和其他國家的醫療保健和醫療監管體系。這樣的中斷可能會將醫療資源從我們的臨牀試驗中分流出來，或者實質性地推遲FDA或其他監管審查和/或與我們的臨牀試驗相關的批准。目前還不清楚這些幹擾會持續多久，如果它們發生的話。此類中斷導致我們的臨牀試驗的任何延長或取消優先順序，或監管審查的延遲，都可能對我們候選產品的開發和研究產生重大影響。
目前，我們依賴第三方，如合同實驗室、合同研究機構、醫療機構和臨牀研究人員來進行這些研究和臨牀試驗。如果這些第三方本身受到冠狀病毒爆發造成的限制的不利影響，我們很可能會遇到延誤和/或實現額外的成本。我們還依賴第三方生產我們的候選產品，以進行臨牀前和臨牀測試。全球供應鏈的中斷可能會影響我們或我們的第三方製造商獲得製造和分銷我們候選產品所需的原材料或其他產品的能力。因此，我們為我們的候選產品獲得監管部門批准並將其商業化的努力可能會被推遲或中斷。
該公司的員工已經並正在受到新冠肺炎疫情的影響。我們的辦公室和管理人員大多在遠程工作，公司可能需要制定進一步的預防措施，以幫助將員工接觸冠狀病毒的風險降至最低。如果這些情況惡化或持續很長一段時間，公司管理業務的能力可能會受到損害，公司甚至在大流行之前就面臨的運營風險、網絡安全風險和其他風險可能會增加。
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大流行帶來的潛在經濟影響和持續時間可能很難評估或預測，無論它已經造成，而且很可能導致全球金融市場進一步嚴重混亂，這可能會降低我們獲得資本的能力，無論是完全還是以有利的條件。此外，冠狀病毒傳播導致的經濟衰退、蕭條或其他持續的不利市場事件可能會對我們的業務和我們普通股的價值產生實質性的不利影響。
當前這場大流行或任何其他衞生流行病的最終影響高度不確定，將取決於無法有把握預測的未來事態發展，例如疫情的持續時間、新冠肺炎的嚴重程度以及遏制和治療新冠肺炎的行動的有效性。儘管截至本Form 10-Q季度報告的日期，我們預計不會對我們的長期活動產生任何實質性影響，但我們還不知道對我們的業務、我們的臨牀試驗、我們的研究計劃、醫療保健系統或整個全球經濟的潛在延遲或影響的全部程度，這可能對我們的業務、財務狀況以及運營和現金流的結果產生重大不利影響。
如果我們不能吸引和留住關鍵人員，我們可能就不能有效地管理我們的業務。
由於生物科技、製藥和其他行業對合格人才的激烈競爭，我們未來可能無法吸引和/或留住合格的管理人員和商業、科學和臨牀人才。如果我們不能吸引和留住必要的人員來實現我們的業務目標，我們可能會遇到一些限制，這些限制將嚴重阻礙我們發展目標的實現、我們籌集額外資本的能力以及我們實施業務戰略的能力。
我們的員工或第三方承包商可能從事不當行為或其他不當活動，包括不遵守監管標準和要求，這可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。
我們面臨着員工欺詐或其他不當行為的風險。員工或第三方承包商的不當行為可能包括故意不遵守FDA的規定，向FDA提供準確的信息，遵守我們制定的製造標準，遵守聯邦和州醫療欺詐和濫用法律法規，準確報告財務信息或數據，或向我們披露未經授權的活動。特別是，醫療保健行業的銷售、營銷和商業安排受到旨在防止欺詐、回扣、賄賂、自我交易和其他濫用行為的廣泛法律法規的約束。這些法律法規可能會限制或禁止廣泛的定價、折扣、營銷和促銷、銷售佣金、客户激勵計劃和其他業務安排。員工或第三方承包商的不當行為也可能涉及不當使用在臨牀試驗過程中獲得的信息，這可能導致監管制裁和對我們的聲譽造成嚴重損害，以及民事和刑事責任。我們為檢測和防止此類活動而採取的預防措施可能無法有效控制未知或無法管理的風險或損失，或保護我們免受因未遵守此類法律或法規而引起的政府調查或其他行動或訴訟。如果對我們採取任何此類行動，而我們未能成功為自己辯護或維護我們的權利，這些行動可能會對我們的業務和經營結果產生重大影響，包括施加鉅額罰款和/或其他民事和/或刑事制裁。
如果我們不遵守環境、健康和安全法律法規，我們可能會受到罰款或處罰，或者產生可能損害我們業務的成本。
我們受到眾多環境、健康和安全法律和法規的約束，包括那些管理實驗室程序以及危險材料和廢物的處理、使用、儲存、處理和處置的法律和法規。我們的行動涉及使用危險和易燃材料，包括化學品和生物材料。我們的業務還會產生危險廢物產品。我們通常與第三方簽訂合同，處理這些材料和廢物。我們無法消除這些材料造成污染或傷害的風險。儘管我們相信處理和處置這些材料的安全程序符合這些法律和法規規定的標準，但我們不能消除這些材料意外污染或傷害的風險。如果我們使用危險材料造成污染或傷害，我們可能要對由此造成的任何損害負責，任何責任都可能超出我們的資源範圍。我們還可能招致與民事或刑事罰款以及不遵守此類法律法規的懲罰相關的鉅額費用。
雖然我們維持工傷保險，以支付我們的成本和開支，但我們可能會因使用危險材料而導致員工受傷，但該保險可能無法為潛在的責任提供足夠的保險。我們不為可能因我們儲存或處置生物、危險或放射性材料而對我們提出的環境責任或有毒侵權索賠提供保險。
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此外，為了遵守當前或未來的環境、健康和安全法律法規，我們可能會產生鉅額成本。這些現行或未來的法律法規可能會損害我們的研究、開發或生產努力。我們不遵守這些法律法規也可能導致鉅額罰款、處罰或其他制裁。
如果系統發生故障，我們的業務和運營將受到影響。
雖然我們已實施保安措施，但我們的內部電腦系統仍容易受到電腦病毒、未經授權進入、天災、恐怖主義、戰爭、電訊及電力故障的破壞。任何導致我們運營中斷的系統故障、事故或安全漏洞都可能導致我們藥物開發計劃的實質性中斷。例如，我們的一個或多個產品的已完成臨牀試驗中的臨牀試驗數據丟失可能會導致我們的監管審批工作延遲，並顯著增加我們恢復或複製數據的成本。如果任何中斷或安全漏洞導致我們的數據或應用程序丟失或損壞，或不適當地披露機密或專有信息，我們可能會承擔責任，我們的一個或多個候選產品的進一步開發可能會延遲。
我們普通股的市場價格和交易量一直不穩定。由於許多因素，我們的股票可能會繼續受到價格和成交量大幅波動的影響，其中許多因素是我們無法控制的，可能會阻止我們的股東轉售我們的普通股以賺取利潤。
生物科技和製藥公司的證券市場價格歷來波動很大，市場不時出現與特定公司的經營業績無關的重大價格和成交量波動。
我們普通股的市場價格和交易量一直非常不穩定，可能會繼續高度波動，並可能因許多因素而大幅波動，包括：
| ● | 與我們候選產品的臨牀開發相關的公告； |
| ● | 關於我們為我們的候選產品或任何未來候選產品獲得監管批准並將其商業化的努力進展情況的公告，包括我們從FDA或美國以外的類似監管機構收到的任何要求進行額外研究或數據的請求，這些請求或數據會導致在獲得監管批准或推出這些候選產品(如果獲得批准)過程中出現延遲或額外成本； |
| ● | 我們普通股的市場深度和流動性； |
| ● | 投資者對我們和我們業務的看法； |
| ● | 製藥和生物技術行業或整個經濟的市場狀況，可能受到經濟危機或其他危機或外部因素的影響，包括新冠肺炎大流行對全球經濟的影響； |
| ● | 整體股市的價格和成交量波動； |
| ● | 我們的一個或多個候選產品或任何未來候選產品(如果獲得批准)未能取得商業成功； |
| ● | 我們或我們的競爭對手發佈的新產品推介公告； |
| ● | 產品開發成果或者他人知識產權的動態； |
| ● | 訴訟或公眾對我們潛在產品安全的擔憂； |
| ● | 我們季度經營業績的實際波動，以及投資者對未來可能出現這種波動的擔憂； |
| ● | 我們的經營業績與證券分析師的估計或其他分析師評論的偏差； |
| ● | 關鍵人員的增減； |
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| ● | 醫療改革立法，包括旨在控制藥品定價的措施，以及第三方保險和報銷政策； |
| ● | 關於當前或未來戰略合作的發展；以及 |
| ● | 財經和科學媒體以及在線投資者社區對我們或我們的股票價格的討論。 |
我們可能會捲入證券集體訴訟，這可能會轉移管理層的注意力，損害我們的業務。
我們普通股的市場價格和交易量一直波動很大，而且很可能會繼續波動很大。此外，股票市場不時經歷重大的價格和成交量波動，影響了生物技術和製藥公司普通股的市場價格。這些廣泛的市場波動可能會導致我們股票的市場價格下跌。過去，證券集體訴訟經常是在證券市場價格下跌後對公司提起的。這一風險與我們特別相關，因為生物技術和生物製藥公司近幾年經歷了大幅的股價波動。我們將來可能會捲入這類訴訟。訴訟費用往往很高，分散了管理層的注意力和資源，這可能會對我們的業務產生不利影響。
第二項：近期未註冊證券的銷售情況。
在本報告所述期間，我們沒有發行任何未註冊的證券。我們沒有在本項目下提供信息，因為此類信息以前已包括在我們的10-K表格年度報告中。
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目錄
項目6.所有展品
證物編號： |
| 描述 |
3.1 | Checkpoint Treeutics，Inc.修訂和重新註冊的註冊證書的修訂證書，該證書於2021年6月11日提交，作為表格8-K的附件3.1提交，並通過引用合併於此。 | |
31.1 | 根據2002年8月6日薩班斯-奧克斯利法案第302條通過的第13a-14(A)/15d-14(A)條對Checkpoint治療公司首席執行官的認證。 | |
31.2 | 根據2002年薩班斯-奧克斯利法案第302條(日期為2021年8月6日)通過的第13a-14(A)/15d-14(A)條對Checkpoint治療公司首席財務官的認證。 | |
32.1 | 根據美國法典第18篇第1350節，於2021年8月6日通過的2002年薩班斯-奧克斯利法案第906節，對Checkpoint治療公司首席執行官的認證。 | |
32.2 | 根據美國法典第18篇第1350節，於2021年8月6日通過的2002年薩班斯-奧克斯利法案第906節，對Checkpoint治療公司首席財務官的認證。 | |
101 | 以下財務信息來自公司截至2021年6月30日的Form 10-Q季度報告，格式為可擴展商業報告語言(XBRL)：(I)簡明合併資產負債表，(Ii)簡明合併經營報表，(Iii)股東權益簡明合併報表，(Iv)現金流量簡明合併報表，(V)簡明合併財務報表附註(存檔 | |
104 | 封面交互數據文件(格式為內聯XBRL，包含在附件101中)。 |
#管理層薪酬安排。
*根據S-K規則第601(B)(10)項，本展品的某些部分已被省略。
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目錄
簽名
根據修訂後的1934年“交易法”的要求，註冊人已正式授權下列簽名者代表其簽署本報告。
Checkpoint Treeutics，Inc. | ||
(註冊人) | ||
日期：2021年8月6日。 | 由以下人員提供： | /s/詹姆斯·F·奧利維羅(James F.Oliviero) |
詹姆斯·F·奧利維羅 | ||
總裁兼首席執行官 | ||
(首席行政主任) | ||
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