美國

美國證券交易委員會

華盛頓特區，20549

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表格10-Q

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截至本季度的季度報告2021年6月30日

或

委託文件編號：000-29959

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木薯科學公司

(註冊人的確切姓名載於其章程)

德克薩斯州首府7801號, 260套房, 奧斯汀, TX 78731

(512) 501-2444

(註冊人主要執行辦公室的地址，包括郵政編碼)和

電話號碼，包括區號)

根據該法第12(B)條登記的證券：

用複選標記表示註冊人(1)是否在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類報告的較短期限內)提交了1934年證券交易法第13條或第15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內是否符合此類提交要求。是þ不是，不是。¨

用複選標記表示註冊人是否在過去12個月內(或在註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T規則第405條(本章232.405節)要求提交的每個交互數據文件。是þ*¨

用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司或新興成長型公司。看見這個“大型加速文件服務器”、“加速文件服務器”、“較小的報告公司，和“新興成長型公司”根據《交易法》第12b-2條的規定。

如果是新興成長型公司，用勾號表示註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據交易所法案第13(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則。¨

用複選標記表示註冊人是否為空殼公司(如規則12b-2所定義《交易所法案》(Exchange Act))。是¨*þ

註明每一家公司的流通股數量這個發行人的普通股類別，截至最後實際可行日期。

木薯科學公司

目錄

第一部分金融信息

第1項。財務報表

請參閲簡明財務報表的附註。

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請參閲附註的簡明財務狀況NTS。

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請參閲簡明財務報表的附註。

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木薯科學公司

簡明財務報表附註

(未經審計)

注1.一般性和流動性

注2.新的重大會計政策

注3.預付費和其他資產

附註4.股東權益和基於股票的薪酬費用

當股票期權或業績獎勵在扣除行權價格和税款後行使時，發行的股票數量將減去與獲獎者應繳税款相等的股票數量，該數量的股票將被註銷。然後，該公司使用其現金向税務機關支付獲獎者及其代表所欠的法定税款。

注5.所得税

注6。承付款

注7。出售財產和設備

注：8.2020年度現金激勵獎金計劃

注9.近期發佈的會計公告

注10。後續事件

第二項。管理層的討論財務狀況和經營成果的統計與分析

本討論和分析應與卡薩瓦科學公司(“本公司”、“本公司”、“本公司”或“本公司”)的簡明財務報表以及本季度報告中10-Q表格其他部分的附註一起閲讀。經營業績不一定代表未來可能出現的業績。

這份關於Form 10-Q的季度報告包含某些根據1995年“私人證券改革法”的定義被認為是前瞻性陳述的陳述。我們打算讓這樣的聲明受到由此創造的避風港的保護。前瞻性陳述涉及預期、信念、預測、未來計劃和戰略、預期事件或趨勢以及與非歷史事實有關的類似表述。在某些情況下，您可以通過諸如“預期”、“相信”、“可能”、“估計”、“預期”、“打算”、“可能”、“計劃”、“潛在”、“應該”、“將”和“將會”等術語或這些術語或其他類似術語的否定來識別前瞻性陳述。

前瞻性陳述基於我們對公司未來業績的信念、假設和預期，並考慮到我們目前掌握的所有信息。前瞻性陳述涉及風險和不確定性，我們的實際結果和事件的時間可能與前瞻性陳述中討論的結果大不相同。此類前瞻性陳述的例子包括但不限於有關以下方面的陳述：

我們打算用Simufilam啟動阿爾茨海默病的關鍵的3期臨牀計劃，3期研究的預期範圍和我們這樣做的估計時間表；

我們依賴第三方承包商為我們的第三階段臨牀計劃大規模提供藥品，或者他們有能力按時或按預算這樣做；

與完全完成的隨機對照研究設計的療效結果相比，長期開放研究設計對認知結果的解釋存在侷限性；

未經治療的阿爾茨海默病患者隨時間推移認知功能減退的預期比率；

阿爾茨海默病評估量表-認知子量表(ADAS-COG)、阿爾茨海默病合作研究-日常生活活動能力(ADCS-ADL)、神經精神病學問卷(NPI)、Cantab或其他臨牀量表在我們的阿爾茨海默病試驗中評估認知或健康的能力；

關於我們的Simufilam開放標籤研究的任何未來中期分析的公告或計劃，以及我們這樣做的預計時間表；

我們已經或預期對正在進行的Simufilam開放標籤研究的設計做出的任何重大改變；

宣佈結束與美國食品和藥物管理局(FDA)的第二階段會議；

我們有能力啟動、實施或分析針對阿爾茨海默病和其他神經退行性疾病的候選產品的額外臨牀和非臨牀研究；

對我們第二階段臨牀研究結果的解釋；

我們在同行評議的技術期刊上發表我們的SIMUFILAM 2b期研究的臨牀結果的估計時間表；

我們進一步開發SavaDx的計劃，我們的基於血液的調查性診斷，以及我們這樣做的估計時間表；

我們候選產品的安全性、有效性或潛在的治療益處；

保護的效用，或我們知識產權的充分性；

我們的潛在競爭對手或競爭產品；

預期未來的收入和資本來源以及不斷增加的現金需求；

我們利用臨牀研究機構(CRO)對我們的候選產品進行臨牀研究；

對商業祕密、技術創新、許可協議和某些業務職能外包的期望；

我們的費用增加或財務或經營業績波動；

我們的運營虧損以及預期的運營和資本支出；

關於根據股權補償獎勵向員工發行普通股的預期(扣除就業税)；

發展和維護我們的內部信息系統和基礎設施；

我們需要增聘人員，以及我們吸引和留住這些人員的能力；

美國和其他司法管轄區的現有法規和法規發展；

我們需要擴大實體設施的規模和範圍；

我們目前的資源是否足以繼續為我們的行動提供資金；

我們估計的費用、資本需求和額外融資需求的準確性；

我們披露股票薪酬時使用的假設和估計；以及

新冠肺炎是2019年首次發現的一種新型冠狀病毒，它對我們的運營和財務狀況產生了長期影響。

此類前瞻性陳述和我們的業務涉及風險和不確定因素，包括但不限於以下內容：

我們正處於臨牀藥物開發的早期階段，我們的業務運營歷史有限，主要針對阿爾茨海默氏症，沒有獲準商業化銷售的產品。

自成立以來，我們在每個時期都發生了重大的淨虧損，並預計在可預見的未來我們還將繼續出現淨虧損。.

生物製藥產品的研究和開發是一項高度不確定的事業，涉及很大程度的風險。還有我們的業務在很大程度上依賴於我們候選產品的成功開發.

我們可能需要獲得大量的額外資金來完成我們候選產品的開發和任何商業化.

我們繼續開發候選產品或商業上成功的產品的努力可能不會成功。

我們為候選產品擴大適應症的努力可能不會成功。

我們正將相當一部分的研究和開發努力集中在阿爾茨海默病的診斷和治療上，這是一個已經記錄了許多臨牀失敗的研究領域。

我們可能會在臨牀試驗中遇到重大延誤，或者可能無法在我們預期的時間表內進行或完成臨牀試驗(如果有的話)。

我們的臨牀試驗可能無法證明我們的候選產品的安全性和有效性，這將阻止、推遲或限制我們候選產品的監管批准和商業化的範圍。

我們可能無法保護我們的知識產權或商業祕密。.

我們可能會受到第三方侵犯知識產權的指控。.

我們可能無法成功維護或追求開發我們的候選產品所需的許可權或第三方知識產權。.

制定或將來的立法或監管行動可能會對我們的產品定價產生不利影響，或者限制我們可能獲得的產品報銷。.

影響我們的內部計算機系統或我們的第三方研究合作者使用的系統的重大故障、安全漏洞或中斷可能會危及我們的財務或專有信息的機密性，導致我們的產品和運營發生重大中斷，並對我們的聲譽造成不利影響。

我們可能在招聘和留住合格人員方面不成功。.

疾病流行或大流行造成的不利情況，如冠狀病毒病2019年，或新冠肺炎，一種2019年首次發現的新型冠狀病毒；

另請參閲我們截至2020年12月31日的財政年度Form 10-K年度報告中題為“風險因素”的章節，因為此類風險因素可能會在我們提交給美國證券交易委員會(“證券交易委員會”)的報告中定期修正、更新或修改，以瞭解影響我們的這些風險和其他風險的更多信息。

我們告誡您不要過度依賴前瞻性陳述，因為我們未來的結果可能與它們明示或暗示的結果大不相同。除法律另有規定外，我們不打算更新任何與本Form 10-Q季度報告中討論的事項有關的前瞻性聲明，無論是書面的還是口頭的。

我們的神經變性研究項目得益於國家科學基金的長期科學和資金支持研究所衞生部(“NIH”)。這本書的內容表格10-Q季度報告這完全是我們的責任，不一定代表NIH的任何官方觀點。

概述

木薯科學公司是一家臨牀階段的生物技術公司，總部設在德克薩斯州奧斯汀。我們的任務是檢測和治療神經退行性疾病，如阿爾茨海默病。我們的新科學基於穩定--但不是去除--大腦中的一種關鍵蛋白質。

在過去的10年裏，我們將最先進的技術與神經生物學的新見解相結合，為阿爾茨海默病和其他神經退行性疾病開發了新的解決方案。我們的戰略是利用我們獨特的科學/臨牀平臺為治療神經退行性疾病，如阿爾茨海默氏症.

我們目前有兩個臨牀階段生物製藥正在開發的資產：

我們的主要候選治療產品，稱為Simufilam，是一種治療阿爾茨海默病的新療法；

我們領先的研究診斷產品候選產品SavaDx是一種從小樣本血液中檢測阿爾茨海默病存在的新方法，可能在臨牀症狀明顯出現之前數年。

我們治療阿爾茨海默病的科學方法尋求同時改善兩者都有神經變性和神經炎症。我們相信，我們改善大腦多種重要功能的能力代表了一種解決阿爾茨海默氏症的新的、不同的和關鍵的方法。

我們的主要候選治療產品Simufilam是一種專利小分子(口服)藥物。Simufilam針對的是阿爾茨海默病患者大腦中一種名為細絲A(FLNA)的蛋白質的改變形式。已發表的研究表明，改變形式的FLNA會導致神經元功能障礙、神經元變性和神經炎症。

我們相信Simufilam通過將改變的FLNA恢復到其天然的、健康的構象來改善大腦健康，從而抵消改變的FLNA的下游毒性效應。我們已經產生並發表了使用Simufilam改善大腦健康的實驗和臨牀證據。重要的是西穆菲拉姆並不依賴於清除大腦中的澱粉樣蛋白。%s由於Simufilam有獨特的作用機制，我們認為其潛在的治療效果可能與其他旨在治療神經退行性變的候選治療藥物相加或協同作用。

Simufilam已經在疾病的動物模型中證明瞭許多有益的效果，包括使神經傳遞正常化，減少神經炎症，抑制神經退行性變，恢復記憶和認知。

Simufilam和SavaDx都是在內部發現和設計的，我們的學術合作者在大約2008年至今的研究活動中對它們進行了表徵。我們擁有這些藥物資產和相關技術在全球範圍內的獨家權利，對任何第三方都沒有特許權使用費義務。我們關於Simufilam和將Simufilam用於阿爾茨海默病和其他神經退行性疾病的專利保護目前將持續到2033年，其中包括6項已頒發的專利以及相關的專利申請和申請。此外，我們還擁有西莫非蘭的專利保護，用於治療某些癌症，一直持續到2034年。

我們目前沒有關於SavaDx的專利或專利申請，SavaDx在美國受商業祕密、技術訣竅和其他專有權利技術的保護。

阿爾茨海默病是一種進行性神經退行性疾病，影響認知、功能和行為。T這裏沒有治療這種疾病的治療疾病的藥物療法。截至2020年，全球約有5000萬痴呆症患者，預計到2050年，這一數字將增加到1.5億，全球痴呆症的年成本現在高於1萬億美元,根據阿爾茨海默病國際組織，一個慈善組織。 根據非營利組織阿爾茨海默氏症協會從現在到2050年，美國的阿爾茨海默氏症預計將增加近兩倍。如果發生這種情況，阿爾茨海默氏症有可能對國家經濟造成重大的財政消耗。

2a期研究

2019年，我們在美國完成了一項小型、首例住院、臨牀概念驗證、開放標籤的SIMUFILAM 2a期研究，並得到了國家老齡研究所(NIA)，NIH的一個部門。西莫非侖治療28天可顯著改善阿爾茨海默病病理、神經退變和神經炎症的關鍵生物標誌物(p. 所有患者的腦脊液(CSF)和血漿中均可觀察到生物標誌物效應。

第二期乙研究

在2020年9月，我們宣佈決賽西莫菲侖治療阿爾茨海默病的2b期研究結果。在這項由美國國立衞生研究院資助的臨牀研究中，阿爾茨海默氏症病人 西莫非侖50 mg和100 mg，每日2次，共28天，經統計學處理，差異有統計學意義(P疾病病理學， 神經退行性變和神經炎症，而不是 阿爾茨海默氏症服用安慰劑的患者.此外，阿爾茨海默氏症病人使用Simufilam治療後，在情景記憶和空間工作記憶的驗證測試中顯示出改善， 與服用安慰劑的患者進行比較 (效果大小為17-46%)。認知改善的相關性最強(R²=0.5)，P-tau181水平下降。

圍繞開放標籤研究的臨牀策略

我們的開放標籤研究的大部分價值在於獲得數據來支持Simufilam在患者中的長期安全性。與完全完成的大型隨機對照臨牀試驗或完全登記的開放標籤研究的療效數據相比，開放標籤研究的中期療效數據具有侷限性。

我們認為，在進行大規模、昂貴的3期臨牀試驗計劃之前進行一項開放標籤研究是有邏輯的。首先，這是一種證明藥物安全性的標準臨牀方法。其次，我們認為，如果一種治療阿爾茨海默氏症的實驗性藥物顯示不是如果藥物在設計良好的開放標籤研究中受益，那麼藥物就不可能在第三階段臨牀試驗中成功。當然，相反的情況並不成立：開放標籤研究中鼓勵治療效果並不能證明藥物療效，在第三階段計劃中鼓勵治療效果也不能預測臨牀成功。

簡而言之，我們相信一項精心設計的開放式研究是一項審慎風險管理的練習。臨牀結果可以作為一種工具，幫助告知和管理藥物開發的固有風險和不確定性，然後再進行大規模、昂貴的第三階段臨牀測試計劃。

開放標籤學習策略

2020年3月，我們發起了一項評估阿爾茨海默病患者服用西莫菲侖的長期開放研究。這項研究由美國國立衞生研究院(NIH)頒發的研究經費資助。這項研究旨在監測阿西穆菲拉姆100毫克的長期安全性和耐受性，每天兩次，持續12個月或更長時間。另一個研究目標是使用ADAS-Cog來衡量認知的變化，ADAS-Cog是阿爾茨海默病認知的標準測試。研究方案在6個月、9個月和12個月時進行了預先指定的認知測量。這項研究還使用神經精神病學問卷(NPI)來評估痴呆症相關行為的存在和嚴重程度。Adas-CogNPI量表和NPI量表都是阿爾茨海默病試驗中廣泛使用的臨牀工具。

2021年6月，這項開放標籤研究達到了150名輕中度阿爾茨海默病受試者的目標登記人數。根據醫生和患者的要求，通過啟動公司的SIMUFILAM第三階段關鍵計劃，臨牀站點可能會繼續招收更多的受試者。

2021年2月，我們宣佈了我們使用simufilam進行的開放標籤研究的預先計劃的中期分析結果。這項中期分析總結了第一個月的臨牀數據。 50名已完成至少6個月藥物治療的患者。經過6個月的西莫菲侖治療後，患者的認知和行為得分都有所改善，沒有安全問題。%s九個月的模擬文件 治療ADAS-Cog11的認知分數提高了1.6分，從基線到6個月平均改善了10%。在這些患者中，Simufilam也有改善痴呆症相關在神經精神病學問卷上，焦慮、妄想和激動等行為的改善程度提高了1.3分，從基線到第6個月平均改善了29%。

2021年7月，我們宣佈了另一項預先計劃好的使用simufilam進行的開放標籤研究的中期分析結果。. 這項中期分析總結了第一個月的臨牀數據。 50名已完成至少9個月藥物治療的患者。 經過6個月的西莫菲侖治療後，患者的認知和行為得分都有所改善，沒有安全問題。九個月的%s伊莫菲侖治療改進型cADAS-Cog11的認知分數提高了3.0分，從基線到第9個月平均提高了18%(p

圖1.認知結果

在前50名受試者中，9個月時ADAS-Cog11得分提高了3分。平均ADAS-Cog較基線變化-4-3-2-10+1+2+3-1.6-3.0下降改善P

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阿爾茨海默氏症是一種進行性疾病。隨着時間的推移，認知力總是會下降。歷史對照表明，在輕中度阿爾茨海默病患者中，ADAS-Cog的認知分數在9個月內下降了4+點，正如科學文獻所報道的那樣，最近由Biogen公司報道。2020年，Biogen公司報告説，在使用他們的藥物aducanumab進行的兩項第三階段研究中，在18個月的時間裏，早期阿爾茨海默病安慰劑患者的ADAS-Cog下降了5.2分。

儘管預期認知功能會下降，西莫菲蘭在9個月時改善了66%的患者的ADAS-Cog評分。另外22%的患者在9個月時下降幅度小於預期的4+點。認知結果表明西莫菲侖的治療效果是廣泛的。圖2。

圖2.ADAS-Cog中個別患者的變化(N=50)

插入B 66%的患者在9個月後有所改善(N=33)22%的患者下降幅度小於預期(N=11)ADAS-COG11基線改變至9個月-15-10-5 0 5 10下降改善4+點下降9個月以上在M2M AD木薯科學中預期

阿爾茨海默氏症通常伴有行為障礙，如焦慮、煩躁或妄想。隨着疾病的發展，這種情況可能會變得更加頻繁。在神經精神病量表(NPI)上，Simufilam在9個月時減少了痴呆症相關行為，NPI是一種臨牀工具，廣泛用於衡量痴呆症相關行為的變化。

在基線時，34%的研究對象沒有神經精神症狀。

在6個月時，38%的研究對象沒有神經精神症狀。

在9個月時，超過50%的研究對象沒有神經精神症狀。

在中期分析中，Simufilam的安全性與先前的人體研究一致。沒有發生與藥物有關的嚴重不良反應。不良反應輕微且短暫。

2021年7月，我們還公佈了開放標籤研究中的積極生物標記物數據。 生物標誌物是客觀的生物學數據。沒有安慰劑效應。

這項生物分析的一個關鍵目標是測量患者在使用開放標籤Simufilam治療6個月之前和之後的生物標誌物水平的變化。從25名輕中度阿爾茨海默病患者的腦脊液(CSF)收集的生物標誌物數據進行了分析，這些患者參加了這項開放式研究，他們同意在基線時接受腰椎穿刺，並在治療6個月後再次接受腰椎穿刺。所有的生物分析都是由外部實驗室盲目進行的。

Simufilam有力地改善了所有測量的腦脊液生物標誌物。

腦脊液(CSF)的病理生物標誌物t-tau和p-tau181分別下降了38%和18%(均p分別(兩者p(兩者都有pLLP值是基準值與成對的6個月水平t-測試。圖3.

阿爾茨海默病病理的核心標誌是總tau(T-tau)、磷酸化tau(P-tau181)和澱粉樣β42(Aβ42)。在阿爾茨海默氏症中，tau水平升高，Aβ42水平低。

T-tau下降38%(p

P-tau181下降18%(p

腦脊液Aβ₄₂增長84%(p
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腦脊液中神經顆粒素(Ng)和神經絲輕鏈(NFL)兩種蛋白水平升高提示神經變性。

NG下降72%(p

NFL下降55%(p
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標記物YKL-40水平升高表明神經炎症。

YKL-40下降44%(p
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STREM2是小膠質細胞誘導的神經炎症的生物標誌物，由於其在阿爾茨海默氏症和額顳葉痴呆中的作用，最近引起了研究人員的極大關注。

STREM2下降65%(p

HMGB1蛋白是一種與損傷相關的蛋白，有時被稱為“危險分子”，因為它會引發額外的神經炎症和神經元的丟失。

HMGB1下降53%(p

圖3.6個月時腦脊液生物標誌物顯著下降

插入D%較基線的變化-80%-70%-60%-50%-40%-30%-20%-10%0%P-tau181總tau sTREM2 YKL40神經顆粒素NFL HMGB1-18%-38%-65%-44%-72%-55%-53%P

認知維持研究

2021年5月，我們在輕中度阿爾茨海默病患者中啟動了一項雙盲、隨機、安慰劑對照研究。使用Simufilam完成至少一年開放標籤治療的患者有資格參加認知維持研究(CMS)。CMS中的研究對象被隨機(1：1)分為西莫非侖或安慰劑，為期6個月。CMS的設計目的是比較西莫菲蘭對阿爾茨海默病患者認知的影響

繼續接受藥物治療的患者與停止藥物治療的患者。圖4.CMS的目標註冊人數為100人或更多；截至2021年6月中旬，大約有30人註冊。

圖4.認知維護研究設計

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第二階段結束(EOP2)與FDA的會議

2021年1月，我們與美國食品和藥物管理局(FDA)舉行了Simufilam第二階段末(EOP2)會議。EOP2的目的是就治療阿爾茨海默病痴呆症的關鍵階段3計劃的關鍵要素達成普遍一致。FDA的與會者包括臨牀科學中心副主任兼新藥辦公室高級顧問羅伯特·坦普爾醫學博士、神經科學辦公室主任比利·鄧恩醫學博士、神經病學部主任埃裏克·巴斯廷斯醫學博士等。

2021年2月，我們宣佈EOP2會議圓滿結束。官方會議紀要證實，我們和FDA在Simufilam第三階段臨牀計劃的關鍵要素上是一致的。FDA已經同意，已完成的第二階段計劃，以及即將推出的定義明確的第三階段臨牀計劃，足以證明Simufilam治療阿爾茨海默病的臨牀療效。也有人同意使用單獨的臨牀量表來評估認知(ADAS-COG¹)和功能(ADCS-ADL²)是適當的共同主要療效終點。一種結合認知和功能的臨牀量表，如iADRS³，是次要療效終點。

在EOP2會議期間達成的協議為推進Simufilam進入第三階段研究指明瞭前進道路。因此，我們預計在2021年下半年啟動治療阿爾茨海默病的Simufilam的關鍵第三階段計劃。

第三階段藥品供應

2021年3月，我們宣佈我們已經與Evonik Industries AG簽訂了Simufilam的藥品供應協議。根據協議，Evonik將向我們提供大規模、臨牀級的Simufilam。Evonik是世界上最大的醫藥配料合同開發和製造組織之一。

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¹Adas-Cog=阿爾茨海默病評估量表-認知分量表，一種認知測量

²ADDC-ADL=阿爾茨海默病合作研究-日常生活活動，健康功能的衡量標準

³IADRS=綜合阿爾茨海默病評定量表，是認知和健康功能的綜合衡量標準
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第三階段臨牀計劃

我們計劃啟動治療阿爾茨海默病的Simufilam的第三階段計劃。第三階段計劃包括兩項針對輕度至中度阿爾茨海默病痴呆患者的大型、雙盲、隨機、安慰劑對照研究。2021年6月，我們宣佈選擇Premier Research International作為我們的臨牀研究組織(CRO)，以幫助實施治療阿爾茨海默病的Simufilam第三階段臨牀計劃。

我們預計在2021年第四季度啟動第三階段計劃。圖5。

圖5.階段3計劃概述

SavaDx

我們的診斷工作被稱為SavaDx，是一個臨牀階段的項目，重點是從一小部分血液樣本中檢測阿爾茨海默病的存在，可能是在臨牀症狀明顯出現之前幾年。我們正在發展中SavaDx作為一種快速、準確和定量的基於血液的調查生物標誌物/診斷，用於檢測和監測阿爾茨海默病。T他的目標是讓阿爾茨海默病的檢測變得像驗血一樣簡單。SavaDx在美國沒有專利保護，但我們相信這款候選產品受到商業祕密、技術訣竅和其他專有技術的保護。SavaDx計劃的資金主要來自美國國立衞生研究院(NIH)的研究撥款。

在盲法研究中，SavaDx檢測到阿爾茨海默病患者與年齡匹配的正常對照組或認知正常的年輕受試者(N=232)之間的差異超過10倍。

2021年7月，我們宣佈了SavaDx的陽性臨牀數據，該數據用於測量阿爾茨海默病患者在西莫菲侖治療前後血漿細絲蛋白A的變化水平。在一項由美國國立衞生研究院(NIH)贊助的2b期隨機對照試驗中，西莫非蘭顯著降低了治療28天的阿爾茨海默病患者的血漿細絲蛋白A水平。這些患者的血漿p-tau181水平也顯著下降。

與安慰劑相比，Simufilam100 mg和50 mg分別降低了48%(p=0.003)和44%(p=0.02)的血漿細絲蛋白A水平。此外，與安慰劑相比，Simufilam 100毫克和50毫克的血漿p-tau181水平分別降低了17%(p=0.01)和15%(p=0.02)。血漿p-tau181是一種已知在阿爾茨海默病中升高的生物標誌物。

新冠肺炎對我們業務的影響

在這個流行病肆虐的時代，我們的首要任務是保護我們員工和合作夥伴的健康、福祉和安全，同時仍然專注於我們業務的關鍵驅動因素。儘管有了新冠肺炎，我們相信我們仍將通過Simufilam實現2021年的主要戰略目標。我們的藥品生產業務或材料供應沒有出現重大中斷。我們廣泛的技術顧問、科學顧問和服務提供商將繼續提供及時的服務。我們採取了靈活的商業做法，如遠程工作安排和臨時旅行限制，以確保我們在履行公共衞生責任的同時，繼續安全和謹慎地運營。我們認識到，這場流行病在國民經濟中造成了動態和不確定的局面。我們繼續密切關注最新信息，以便及時做出知情的商業決策，並就大流行對我們業務的潛在影響進行公開披露。然而，大流行的範圍是史無前例的，目前還無法合理估計其對我們行動的長期影響。

財務概述

我們還沒有從產品銷售中獲得任何收入。截至2021年6月30日，我們的累計赤字為1.836億美元。這些虧損主要是由於與研究和開發活動有關的成本、工資和其他與人員有關的成本以及一般公司費用造成的。研究和開發活動包括臨牀前和臨牀試驗以及與我們的候選產品相關的臨牀用品的成本。工資和其他與人事相關的成本包括與股票期權相關的基於股票的薪酬，以及授予員工和非員工的其他股權獎勵。我們的經營結果可能會因NIH撥款報銷時間、臨牀前活動、我們候選產品的臨牀試驗登記率以及我們對臨牀用品的需求而在不同時期有很大波動。

我們預計在未來幾年內將繼續在我們的業務中使用大量現金資源。我們未來對運營活動和資本支出的現金需求可能會大幅增加，因為我們：

發起大規模的西莫非侖製毒運動；

計劃啟動Simufilam的第三階段臨牀計劃；

為我們的候選產品進行其他臨牀前和臨牀研究；

計劃為我們的候選產品尋求監管批准；

開發、配製、製造和商業化我們的候選產品；

實施更多的內部系統和開發新的基礎設施；

獲取或授權其他產品或技術，或擴大我們技術的使用；

維護、捍衞和擴大我國知識產權的範圍

增聘人員；以及

擴大我們的辦公設施，以適應人員和研發活動的增長。

產品收入將取決於我們是否有能力獲得監管部門的批准，併成功營銷我們的候選產品。如果我們的開發工作獲得監管部門的批准併成功地將我們的候選產品商業化，我們將通過直接銷售我們的藥物和/或(如果我們將我們的藥物許可給未來的合作伙伴)從獲得許可費和銷售許可產品的版税中獲得收入。我們通過內部計劃和協作計劃相結合的方式進行我們的研究和開發計劃。我們的很大一部分產品開發工作依賴於與大學、我們的合作者、合同研究組織和臨牀研究站點的安排。

我們幾乎所有的研究和開發努力都集中在神經學領域。下表彙總了費用已經減少了為NIH撥款收到的報銷(以千為單位)：