美國

美國證券交易委員會

華盛頓特區，郵編：20549

表格10-Q

(標記一)

截至2021年3月31日的季度

或

由_的過渡期

委託檔案編號：001-38938

斯托克治療公司

(註冊人的確切姓名載於其約章)

(781) 430-8200

(註冊人電話號碼，包括區號)

不適用

(前姓名、前地址和前財政年度，如果自上次報告以來發生變化)

根據該法第12(B)節登記的證券：

用複選標記表示註冊人(1)是否在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類報告的較短期限內)提交了1934年證券交易法第13條或第15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內是否符合此類提交要求。*☐

用複選標記表示註冊人是否已在過去12個月內(或在要求註冊人提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T條例第405條(本章232.405節)要求提交的每個互動數據文件。*☐：是，不是。

用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司或新興成長型公司。參見“交易法”第12b-2條中“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小報告公司”和“新興成長型公司”的定義。

如果是新興成長型公司，用複選標記表示註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據交易法第13(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則。-☐

用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如交易法第12b-2條所定義)。如果是，則為☐；如果為否，則為否。

截至2021年5月3日，註冊人擁有36,707,526股普通股，每股面值0.0001美元。

目錄

2

前瞻性陳述

這份10-Q表格季度報告包含前瞻性陳述，符合1933年“證券法”(“證券法”)第27A節和“1934年證券交易法”(“交易法”)第21E節中關於前瞻性陳述的安全港規定。除本Form 10-Q季度報告中包含的有關當前和歷史事實的聲明外，其他所有聲明，包括有關我們未來運營結果和財務狀況、業務戰略、預期產品、計劃中的臨牀前研究和臨牀或現場試驗、監管批准、研發成本、成功的時間和可能性、以及未來運營的管理計劃和目標的聲明，均屬前瞻性聲明。在某些情況下，您可以通過“可能”、“將會”、“應該”、“預期”、“計劃”、“預期”、“可能”、“打算”、“目標”、“項目”、“設想”、“相信”、“估計”、“預測”、“潛在”或“繼續”或這些術語的否定或其他類似表述來識別前瞻性表述，儘管並不是所有的前瞻性表述都包含這些詞語。

前瞻性陳述是基於我們管理層的信念和假設以及我們目前掌握的信息。此類陳述受許多已知和未知風險、不確定性和假設的影響，由於各種因素，包括但不限於第一部分第2項中確定的因素，實際結果可能與前瞻性陳述中明示或暗示的結果大不相同。“管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析”和第二部分，項目1A“風險因素”。這些風險和不確定性包括但不限於：

您應完整閲讀這份Form 10-Q季度報告和我們在此引用的文件，並瞭解我們未來的實際結果可能與我們預期的大不相同。我們通過這些警告性聲明來限定我們所有的前瞻性聲明。除非適用法律另有要求，否則我們不打算公開更新或修改本文中包含的任何前瞻性陳述，無論是由於任何新信息、未來事件、環境變化或其他原因。

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第一部分-財務信息

第一項財務報表

斯托克治療公司

壓縮合並資產負債表

(以千為單位，不包括每股和每股金額)

(未經審計)

附註是這些未經審計的簡明綜合財務報表的組成部分。

4

斯托克治療公司

簡明合併經營報表和全面虧損

(以千為單位，不包括每股和每股金額)

(未經審計)

附註是這些未經審計的簡明綜合財務報表的組成部分。

5

斯托克治療公司

股東權益簡明合併報表

(以千為單位，不包括每股和每股金額)

(未經審計)

附註是這些未經審計的簡明綜合財務報表的組成部分。

6

斯托克治療公司

簡明合併現金流量表

(單位：千)

(未經審計)

附註是這些未經審計的簡明綜合財務報表的組成部分。

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斯托克治療公司及其子公司

簡明合併財務報表附註-(未經審計)

1.業務性質和呈報依據

組織

斯托克治療公司(以下簡稱“公司”)成立於2014年6月，根據特拉華州法律註冊成立。該公司是一家生物技術公司，致力於通過以RNA為基礎的藥物上調蛋白質表達來解決嚴重疾病的根本原因。

貨架登記

2020年7月，本公司向美國證券交易委員會提交了一份S-3表格的通用貨架註冊聲明(“註冊聲明”)。該註冊聲明於2020年7月被證券交易委員會宣佈生效，涵蓋本公司發行、發行和出售最高總計4億美元的普通股、優先股、債務證券、購買本公司普通股、優先股或債務證券的認股權證、購買本公司普通股、優先股或債務證券的認購權和/或由部分或全部這些證券組成的單位。2020年7月，公司與Cantor Fitzgerald&Co.(“Cantor”)和Stifel，Nicolaus&Company，Inc.(“Stifel”)簽訂了一項“在市場”計劃和銷售協議，根據該協議，公司可以不時提供和出售總髮售價值高達1.5億美元的普通股，稱為我們與Cantor和Stifel的“在市場”發售。截至2021年3月31日，根據與康託和斯蒂費爾的這一“市場交易”計劃，還沒有該公司普通股的此類股票被提供或出售。根據其條款，本公司可隨時終止這一上市計劃。

後續公開發行

於2020年11月，本公司完成包銷公開發售，發行及出售2,875,000股普通股，公開發行價為每股39.00美元，其中包括在承銷商全面行使認購額外普通股選擇權後出售的375,000股，扣除承銷折扣及佣金及發售費用後所得淨收益1.049億美元

不確定性

該公司受到生物技術行業早期公司常見的風險和不確定因素的影響，這些風險和不確定因素包括但不限於競爭對手對新技術創新的開發、對關鍵人員的依賴、對專有技術的保護、對政府法規的遵守以及獲得額外資本以資助運營的能力。目前正在開發的候選產品將需要大量額外的研究和開發努力，包括廣泛的臨牀前和臨牀測試以及商業化前的監管批准。這些努力需要大量額外資本、充足的人員和基礎設施以及廣泛的合規報告能力。即使該公司的產品開發工作取得成功，該公司何時(如果有的話)將從產品銷售中獲得可觀的收入也是不確定的。

流動性

該公司預計，在可預見的未來，其營業虧損和負現金流將持續下去。截至這些未經審計的簡明綜合財務報表的發佈日期，公司預計其現金和現金等價物將足以在這些未經審計的簡明綜合財務報表發佈之日起至少12個月內為其運營費用和資本支出需求提供資金。

2.主要會計政策及近期會計公告摘要

列報和整理的基礎

隨附的未經審計的簡明綜合財務報表是根據美國公認會計原則(“GAAP”)編制的，包括本公司及其全資子公司的賬目。本附註中對適用指引的任何提及均指財務會計準則委員會(“FASB”)的“會計準則編纂”(“ASC”)和“會計準則更新”(“ASU”)中的GAAP。其合併子公司之間的所有公司間交易均已取消。

8

未經審計的中期財務信息

隨附的中期未經審核簡明綜合財務報表及相關披露未經審核，並已根據中期財務資料的公認會計原則及表格10-Q的指示及規則S-X第10條編制。因此，它們不包括GAAP要求的完整財務報表所需的所有信息和腳註，閲讀時應結合公司截至2020年12月31日和截至2020年12月31日的年度的綜合財務報表和相關腳註，後者於2021年3月9日提交給證券交易委員會。該公司截至2021年3月31日以及截至2021年和2020年3月31日的三個月的財務信息未經審計，但管理層認為，所有僅由正常經常性調整組成的調整都已包括在內，這些調整被認為是公平展示這些中期業績的日期和期間的財務狀況、經營結果和現金流量所必需的。截至2020年12月31日的資產負債表信息來源於經審計的財務報表。公司在任何中期的經營結果不一定代表任何其他中期或整個會計年度的預期結果。

預算的使用

根據公認會計原則編制未經審計的簡明綜合財務報表要求管理層作出影響或有資產和負債的報告金額、負債、權益、費用和披露的估計和假設。我們會根據環境、事實和經驗的變化，定期檢討估計數字。實際結果可能與這些估計不同。

現金和現金等價物

本公司將購買之日原始到期日為三個月或以下的所有高流動性投資視為現金等價物。該公司將現金存入支票賬户、掃碼賬户和貨幣市場賬户。

受限現金

截至2021年3月31日，限制性現金由以信用證為抵押的貨幣市場賬户組成，這些信用證是與公司租賃公司設施相關的保證金。

下表將簡明合併資產負債表中的現金和現金等價物以及限制性現金與簡明合併現金流量表進行核對(以千為單位)：

金融工具的公允價值

會計準則編纂(“ASC”)主題820“公允價值計量”(“ASC 820”)為按公允價值計量的工具建立了公允價值等級，區分了基於市場數據的假設(“可觀察的投入”)和公司自己的假設(“不可觀察的投入”)。可觀察到的投入是指市場參與者根據從本公司以外的來源獲得的市場數據為資產或負債定價時使用的投入。不可觀察到的投入是反映公司對市場參與者在為資產或負債定價時將使用的投入的假設，是根據當時可獲得的最佳信息制定的。ASC 820將公允價值確定為交換價格或退出價格，代表在市場參與者之間有序交易中出售資產或轉移負債將收到的金額。作為在公允價值計量中考慮市場參與者假設的基礎，ASC 820建立了一個三級價值層次結構，該層次結構區分了以下各項：

級別1-相同資產或負債的活躍市場報價。

二級-一級以外的直接或間接可觀察到的投入，如報價的市場價格、利率和收益率曲線。

級別3-使用公司制定的假設的估計值開發的不可觀察的輸入，這些假設反映了市場參與者將使用的假設。

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在某種程度上，估值是基於在市場上不太容易觀察到或無法觀察到的模型或投入，公允價值的確定需要更多的判斷。因此，本公司在釐定公允價值時對分類為第3級的工具的判斷程度最高。公允價值層次內的金融工具水平以對公允價值計量有重大意義的任何投入中的最低水平為基礎。

遞延發售成本

該公司將與正在進行的股權融資直接相關的某些法律、專業會計和其他第三方費用作為遞延發售成本，直到此類融資完成。股權融資完成後，這些成本作為額外實收資本的減少計入簡明綜合股東權益表。

新興成長型公司和較小的報告公司地位

根據2012年《Jumpstart Our Business Startups Act》(《Jumpstart Our Business Startups Act of 2012》)的定義，本公司是一家新興成長型公司。根據就業法案，新興成長型公司可以推遲採用在就業法案頒佈後發佈的新的或修訂後的會計準則，直到這些標準適用於私營公司。

本公司已選擇利用這一延長的過渡期來遵守新的或修訂的會計準則，該新的或修訂的會計準則對上市公司和私營公司具有不同的生效日期，直到(I)不再是新興成長型公司或(Ii)肯定和不可撤銷地選擇退出就業法案規定的延長過渡期。因此，本公司未經審計的簡明綜合財務報表可能無法與截至上市公司生效日期遵守新的或修訂的會計聲明的公司進行比較。

本公司仍將是一家新興的成長型公司，直至(1)至其第一個財年的最後一天(A)本公司的年度總收入至少為10.7億美元，或(B)本公司被視為大型加速申報公司，這意味着截至上一財年6月30日，非關聯公司持有的普通股市值超過700.0,000,000美元，這意味着本公司將一直是一家新興的成長型公司，直到第一個財年的最後一天(A)本公司的年度總收入至少為10.7億美元，或(B)本公司被視為大型加速申報公司，(2)在之前的三年內發行了超過10億美元的不可轉換債務證券的日期和(3)2024年12月31日。

該公司也是一家“較小的報告公司”，也就是説，非關聯公司持有的股票市值不到7億美元，在最近結束的財年，我們的年收入不到1億美元。只要(I)非關聯公司持有的股票市值低於2.5億美元，或(Ii)在最近結束的財年其年收入低於1億美元，且非關聯公司持有的股票市值低於7億美元，本公司可能繼續是一家規模較小的報告公司。如果本公司在其不再是一家新興成長型公司時是一家較小的報告公司，本公司可能會繼續依賴較小的報告公司可獲得的某些披露要求的豁免。具體地説，作為一家規模較小的報告公司，該公司可能會選擇在其10-K表格年度報告中只公佈最近兩個會計年度的經審計財務報表，與新興成長型公司類似，規模較小的報告公司減少了有關高管薪酬的披露義務。

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最近採用的會計聲明

2016年2月，FASB發佈了會計準則更新(ASU)第2016-02號，租賃(主題842)。該標準建立了使用權模式，要求所有承租人在其資產負債表上確認租賃產生的使用權資產和租賃負債，並披露與公司租賃安排有關的某些定性和定量信息。本公司於2020年1月1日採用修改後的追溯法採用主題842，並選擇採用過渡法，允許公司在比較期間的財務報表中繼續適用當時有效的租賃標準指導，並確認在採用之日對資產負債表進行的累積效果調整。該公司選擇了一攬子實際的權宜之計，不重新評估其先前關於租賃識別、租賃分類和間接成本的結論，也不將租賃和非租賃組成部分分開。

2017年7月，FASB發佈了ASU 2017-11，每股收益(主題為260)，將負債與股權(主題為480)以及衍生品和對衝(主題為815)進行了區分：一、對某些具有下行特徵的金融工具進行會計處理；二、取代了某些非公共實體的強制可贖回金融工具的無限期延期，以及某些強制可贖回的非控制權益，但範圍除外。此次更新的第一部分解決了對某些具有下一輪特徵的金融工具進行會計核算的複雜性。下一輪特徵是某些與股權掛鈎的工具(或嵌入式特徵)的特徵，這些特徵導致在未來股票發行定價的基礎上降低執行價格。現行會計指引為發行具有下一輪特徵的金融工具(如認股權證和可轉換工具)的實體帶來了成本和複雜性，這些工具要求對整個工具或轉換期權進行公允價值計量。此次更新的第二部分解決了導航主題480(區分負債與股權)的困難，因為FASB會計準則編纂中存在大量懸而未決的內容。這一懸而未決的內容是關於某些非公共實體的強制可贖回金融工具和某些強制可贖回的非控制性權益的會計要求無限期推遲的結果。本次更新第II部分的修訂不具有會計效力。對於公共企業實體，ASU-2017-11第I部分的修正案在2018年12月15日之後開始的財政年度和過渡期內有效。對於所有其他實體，本更新第I部分的修正案在2019年12月15日之後的財年有效, 以及2020年12月15日之後開始的財政年度內的過渡期。允許所有實體及早採用，包括在過渡期內採用。該公司於2020年1月1日採用了本標準的第一部分，此次更新的採用並未對其合併財務報表和財務報表披露產生實質性影響。

2018年8月，FASB發佈了ASU 2018-13《公允價值計量(主題為820)，披露框架-公允價值計量披露要求的變化》。本ASU取消了以下披露要求：(1)公允價值層次結構中第一級和第二級之間轉移的金額和原因；(2)不同級別之間轉移的時間政策；以及(3)第三級公允價值計量的估值過程。此外，本次更新增加了以下披露要求：(1)報告期末計入其他經常性3級公允價值計量的其他全面損益中包含的未實現損益的變化；(2)用於制定3級公允價值計量的重大不可觀察投入的範圍和加權平均值。對於某些不可觀察到的投入，如果實體確定其他定量信息可能是更合理和合理的方法來反映用於制定第三級公允價值計量的不可觀察投入的分佈，則該實體可以披露其他量化信息(如中位數或算術平均值)，以代替加權平均值。ASU 2018-13年對所有實體有效，從2019年12月15日之後的財年開始，允許提前採用。本公司於2020年1月1日採用本準則，本次更新對其合併財務報表沒有產生實質性影響。

2019年12月，FASB發佈了ASU 2019-12年度所得税會計準則(主題740)：簡化所得税會計。該指導意見刪除了在確認投資遞延税項、執行期間內分配和計算過渡期所得税方面的某些例外情況。它還增加了降低某些領域複雜性的指導，包括確認税收商譽的遞延税款，以及將税收分配給合併集團的成員。此ASU在2020年12月15日之後的中期和年度期間有效，並允許提前採用。本公司於2021年1月1日採用了這一準則，此次更新的採用對其合併財務報表沒有產生實質性影響。

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3.公允價值計量

下表介紹了該公司按公允價值經常性計量的金融資產的信息，並指出了用於確定此類公允價值的公允價值等級(以千計)：

該公司的公允價值在公允價值等級中被歸類為1級的資產包括貨幣市場基金。貨幣市場基金是公開交易的共同基金，在截至2021年3月31日和2020年12月31日的簡明綜合資產負債表上以現金等價物的形式列示。

在本報告所述期間，一級、二級或三級類別之間沒有轉移。

由於這些資產和負債的短期性質，在簡明綜合資產負債表上報告的現金、現金等價物、應付賬款和應計費用的賬面價值接近其公允價值。

4.應計負債及其他流動負債

應計負債和其他流動負債包括以下(以千計)：

5.承擔及或有事項

經營租賃

2016年2月，FASB發佈了ASU No.2016-02，租賃(主題842)。該標準建立了使用權模式，要求所有承租人在其資產負債表上確認租賃產生的使用權資產和租賃負債，並披露與公司租賃安排有關的某些定性和定量信息。本公司於2020年1月1日採用修改後的追溯法採用主題842，並選擇採用過渡法，允許公司在比較期間的財務報表中繼續適用當時有效的租賃標準指導，並確認在採用之日對資產負債表進行的累積效果調整。該公司選擇了一攬子實際的權宜之計，不重新評估其先前關於租賃識別、租賃分類和間接成本的結論，也不將租賃和非租賃組成部分分開。

在2020年1月1日採用主題842後，公司記錄的使用權資產為220萬美元，經營租賃負債為220萬美元，取消遞延租金為0.03萬美元。採用該標準並未導致本公司記錄累計效果調整。

本公司決定一項安排在開始時是否為租約。當公司有權在一段時間內控制租賃資產，同時獲得資產的基本全部經濟利益時，公司將其計入租賃。該公司確定，截至2020年1月1日，它持有辦公和實驗室空間的運營租約。經營性租賃使用權資產和經營性租賃負債是根據租賃期限內未來最低租賃付款的現值確認的。

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租賃開始日期。用於確定租賃付款現值的貼現率是本公司基於租賃開始時可獲得的信息確定的遞增借款利率，因為本公司沒有信息來確定租賃中隱含的利率。營運租賃的租賃費用根據租賃支付總額(包括初始直接成本和租賃激勵)在合理保證的租賃期內按直線確認。費用計入簡明合併經營報表的營業費用。該公司的租賃協議還包含可變付款，主要是與維護相關的成本，這些費用在發生時計入費用，不包括在使用權資產和租賃負債的計量中。

2018年8月，本公司簽訂了一項協議，租賃約23,000平方英尺的空間，租期為三年。租賃條款為三重淨租賃，起價為每年90萬美元，然後是3%的年基本租金增長，外加運營費用、房地產税、水電費和清潔費。起租日期為2018年12月10日。

2018年12月，本公司簽訂了一項租賃2,485平方英尺空間的協議，初始租期為三年。租約包括一個續期選擇權，再延長兩年，然而，在初始期限結束後的任何時間，房東可以將公司從房產搬遷到大小和用途合理相當的空間。由於本公司在初始期限後無權控制已確認資產的使用，續期選擇權被排除在租賃負債計算之外。租期從每年20萬美元起，每年基本租金增加2.5%，外加運營費用、房地產税、水電費和清潔費。起租日期為2019年5月1日。

截至2021年3月31日，不可取消租賃下的未來最低租賃付款如下(以千為單位)：

截至2020年12月31日，不可取消租賃下的未來最低租賃付款如下(以千為單位)：

截至2021年3月31日的租賃餘額如下(以千為單位)：

截至2021年3月31日，我們經營租賃的加權平均剩餘租期和加權平均折扣率如下：

諮詢協議

2014年10月，公司與一名董事會成員(同時也是冷泉港實驗室(“CSHL”)的僱員)簽訂了一項諮詢協議，提供與反義藥物、療法、診斷和研究工具、產品、服務和知識產權開發相關的科學研究相關的諮詢服務。在截至2020年3月31日的三個月裏，該公司確認了用於此類諮詢服務的費用為0.02萬美元。這份協議的初始期限為五年，雙方在2020年4月相互同意不延長諮詢協議。

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科學顧問委員會協定

2020年6月，本公司與CSHL的一名董事會成員簽訂了一項科學顧問委員會協議，提供與本公司的定向增強核基因輸出(“探戈”)反義寡核苷酸技術和其他反義寡核苷酸技術相關的科學諮詢服務，以及當前和未來的治療目標和計劃。在截至2021年3月31日的三個月裏，該公司確認了此類科學諮詢服務的費用為10萬美元。這份協議的期限是12個月。

許可和研究協議

2015年7月，公司與CSHL就探戈專利簽訂了全球許可協議(“CSHL協議”)。根據CSHL協議，公司在與探戈相關的某些專利和應用下獲得獨家(某些政府權利和非獨家許可除外)全球許可。作為CSHL協議的一部分，該公司授予CSHL 164，9.27億股普通股，基於獨立評估，價值約為0.07萬美元。根據CSHL協議，公司有義務支付額外的款項，這取決於某些里程碑的實現。該公司還被要求支付專利費，根據每種許可產品的專利覆蓋範圍進行分級，範圍從年淨銷售額的低至個位數百分比到中至個位數百分比。這些許可使用費義務按許可產品和國家/地區適用，直至(I)涵蓋適用許可產品的CSHL專利的最後一項有效權利要求到期或(Ii)適用許可產品的任何監管排他性到期。此外，如果本公司再許可CSHL協議項下的權利，本公司需向CSHL支付最高20%的再許可收入，在適用許可產品達到某些臨牀里程碑後，這一比例可能會降至十幾歲左右或個位數的中位數百分比。最後，該公司被要求支付每年10萬美元的許可證維護費，這筆費用可以抵扣任何欠下的特許權使用費或里程碑付款。潛在里程碑付款的最高總額約為90萬美元。此外，CSHL協議下的某些許可要求公司償還CSHL過去和正在進行的某些專利相關費用, 然而，在截至2021年3月31日和2020年3月31日的三個月裏，沒有與這些可報銷專利成本相關的費用。

2016年4月，本公司與南安普頓大學簽訂了獨家的全球許可協議(“南安普頓協議”)，據此本公司獲得了與本公司探戈技術相關的基礎技術的權利。根據南安普頓協議，該公司獲得與探戈相關的某些特許專利和應用的獨家全球許可。作為南安普頓協議的一部分，該公司支付了0.06萬英鎊(截至協議之日約為80萬美元)作為預付許可費。根據南安普頓協議，該公司可能有義務支付額外的款項，這取決於某些里程碑的實現，以及未來產品銷售的特許權使用費。這些許可使用費義務持續到(I)涵蓋主題產品的許可專利的最後一個有效權利要求到期或(Ii)主題產品在一個國家/地區的任何監管排他性到期時。此外，如果本公司根據《南安普頓協議》再授權其權利，則本公司須向南安普頓大學支付再授權收入的中位數至個位數百分比。該公司應支付的潛在里程碑付款的最高總額約為40萬英鎊(截至2021年3月31日約為60萬美元)。截至2021年3月31日和2020年12月31日，本公司未記錄任何南安普頓協議項下的負債。

6.股權激勵計劃

2019年6月，公司董事會和股東通過了《2019年股權激勵計劃》(《2019年計劃》)，該計劃於2019年6月17日生效，取代了本公司2014年股權激勵計劃(《2014年計劃》)。除了根據2014年計劃預留供未來發行的普通股股份於生效日期加入2019年計劃外，本公司初步預留了2,200,000股普通股供根據2019年計劃發行。根據公司2019年計劃預留供發行的股票數量將在2020年至2029年的每年1月1日自動增加，增加的股票數量相當於緊接前一個12月31日的公司普通股已發行股票總數的4%，或公司董事會可能決定的較小數量。

截至2021年3月31日，根據2014年計劃，沒有可供未來發行的股票，根據2019年計劃，有2,612,512股可供發行。

在截至2021年3月31日的三個月裏，該公司向其某些員工授予了購買1022,547股普通股的選擇權。這些期權在四年內授予，可以每股價格行使，相當於授予日普通股的公允價值。

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基於股票的薪酬

截至2021年3月31日，有5360萬美元的未確認薪酬成本與2014年和2019年計劃下授予的未歸屬股票薪酬安排有關。預計這筆補償將在截至2021年3月31日的3.53年加權平均期內確認。

股票補償費用在隨附的簡明合併經營報表和綜合虧損中記為研發費用和一般管理費用，具體如下(單位：千)：

2019年員工購股計劃

2019年6月，公司通過了《2019年員工購股計劃》(簡稱《ESPP》)，並於2019年6月18日正式生效。該公司最初保留了31.5萬股普通股，根據ESPP出售。截至2021年3月31日，根據該計劃，該公司有654,579股可供發行。根據該計劃，2021年授予日的平均每股公允價值為58.07美元。截至2021年3月31日的三個月，ESPP基於股票的薪酬支出總額為80萬美元。根據特別提款權計劃保留供發行的股票數量將在首次發售日期後的前十個歷年的每年1月1日自動增加，增加的股票數量相當於公司截至上一年12月31日的普通股總流通股的1%或公司董事會決定的較低數額，以較小者為準。在ESPP期間發行的股票總數將不超過公司普通股的3150,000股。

7.每股淨虧損

下表彙總了公司每股基本淨虧損和稀釋後淨虧損的計算(除股票和每股金額外，以千計)：

該公司的潛在攤薄證券，包括普通股期權和ESPP購買權，已被排除在每股攤薄淨虧損的計算之外，因為其影響將是反攤薄的。因此，用於計算基本每股淨虧損和稀釋後每股淨虧損的已發行普通股加權平均數是相同的。

該公司在計算稀釋後每股淨虧損時，不包括下列根據期末已發行金額列報的潛在普通股，因為納入這些股票會產生反稀釋效果：

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8.所得税

該公司沒有在截至2021年3月31日和2020年3月31日的三個月的精簡綜合營業報表和全面虧損中記錄所得税優惠，因為公司很可能不會確認其虧損產生的聯邦和州遞延税收優惠。截至2020年12月31日，該公司的遞延税淨資產和負債為3720萬美元。本公司已為截至2021年3月31日和2020年12月31日的全額遞延税淨資產和負債提供估值津貼，因為管理層已確定，未來更有可能無法實現可扣除的臨時差異、淨營業虧損和税收抵免結轉帶來的任何好處。

2010年3月27日，為應對新冠肺炎疫情，美國頒佈了冠狀病毒援助、救濟和經濟安全法案(簡稱CARE法案)。CARE法案，除其他外，允許淨營業虧損(“NOL”)結轉和結轉，以抵消2021年前開始的應税年度100%的應税收入。此外，CARE法案允許將2018年、2019年和2020年發生的NOL追溯到之前五個納税年度的每一年，以退還之前繳納的所得税。本公司已評估CARE法案的影響，目前，本公司預計CARE法案的NOL結轉條款不會給我們帶來現金收益。

截至2021年3月31日或2020年12月31日，公司沒有記錄任何未確認的税收優惠金額。

9.後續活動

截至這些中期未經審計的簡明合併財務報表的發佈日期，公司對後續事件進行了評估。

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第二項：管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析。

您應該閲讀以下關於我們的財務狀況和綜合經營業績的討論和分析，以及本季度報告中其他部分的題為“風險因素”的章節，以及我們的中期簡明綜合財務報表和相關説明。這一討論和分析中包含的或本季度報告中其他地方陳述的一些信息，包括有關我們業務和相關融資的計劃和戰略的信息，包括涉及風險和不確定因素的前瞻性陳述。您應該仔細閲讀標題為“有關前瞻性陳述的特別説明”和“風險因素”的章節，以瞭解可能導致實際結果與前瞻性陳述大不相同的重要因素。

概述

我們是一家生物技術公司，致力於通過以RNA為基礎的藥物上調蛋白質表達來解決嚴重疾病的根本原因。我們正在開發新的反義寡核苷酸(“ASO”)，這是一種靶向核糖核酸(“RNA”)的藥物，可以調節前體-信使RNA剪接，在需要的地方上調蛋白質表達，並具有適當的特異性，使其接近正常水平。我們利用我們專有的RNA治療平臺--核基因輸出的靶向增強(“探戈”)，設計ASO來上調患者單個基因的蛋白質表達。我們的方法旨在使我們能夠以高度精確、持久和可控的方式向包括中樞神經系統、眼睛、腎臟和肝臟在內的各種相關組織提供疾病修正療法。

我們於2014年6月註冊成立。2015年7月和2016年4月，我們分別與冷泉港實驗室(“CSHL”)和南安普頓大學(University Of Southampton)就與探戈相關的某些許可專利和申請簽訂了全球許可協議。探戈利用非生產性剪接事件來實現蛋白質表達的有針對性的增強。從我們成立到2019年6月21日，我們的運營資金主要來自出售可轉換應付票據和我們的可轉換優先股。

2019年6月，我們完成首次公開發行(IPO)，以每股18.00美元的公開發行價發行和出售了9,074,776股普通股，其中包括在充分行使承銷商購買額外普通股的選擇權後出售的1,183,666股，扣除承銷折扣和佣金以及發行成本後的淨收益為1.494億美元。

2020年7月，我們向美國證券交易委員會提交了一份S-3表格的通用貨架註冊聲明(“註冊聲明”)。證券交易委員會於2020年7月宣佈註冊聲明生效，涵蓋我們發售、發行和出售最高合計發行價400,000,000美元的普通股、優先股、債務證券、購買我們普通股、優先股或債務證券的認股權證、購買我們普通股、優先股或債務證券的認購權和/或由部分或全部這些證券組成的單位。2020年7月，我們與Cantor Fitzgerald Co.，或Cantor，以及Stifel，Nicolaus S&Company，Inc.或Stifel簽訂了一項“在市場上”的計劃和銷售協議，根據該協議，我們可以不時地提供和出售總髮行價值高達150.0美元的普通股，稱為我們與Cantor和Stifel的“在市場上”的產品。截至2021年3月31日，根據與康託和斯蒂費爾的“市場交易”計劃，我們的普通股中沒有這樣的股票被提供或出售。根據該計劃的條款，我們可以隨時終止該計劃。

2020年11月，我們完成了普通股的包銷公開發行，並以每股39.00美元的公開發行價發行和出售了2,875,000股普通股，其中包括在充分行使承銷商購買額外普通股的選擇權後出售的375,000股普通股，扣除承銷折扣和佣金以及估計發售費用後，淨收益為1.049億美元。

截至2021年3月31日和2020年12月31日，我們分別擁有267.7美元和2.875億美元的現金、現金等價物和限制性現金。

自成立以來，我們一直存在運營虧損，其中大部分是由於研發活動造成的。截至2021年3月31日和2020年3月31日的三個月，我們的淨虧損分別為1680萬美元和1100萬美元。截至2021年3月31日，我們的累計赤字為1.271億美元，截至2020年12月31日，我們的累計赤字為1.103億美元。

我們現金的主要用途是為運營費用提供資金，主要是研發支出，其次是一般和行政支出。用於為運營費用提供資金的現金受到我們支付這些費用的時間的影響，這反映在我們的未付應付賬款和應計費用的變化中。我們預計在可預見的未來將繼續出現淨虧損，我們預計我們的研發費用、一般和行政費用以及資本支出將繼續增加。特別是，我們預計，隨着我們繼續開發我們的候選產品並尋求監管部門的批准，並開始將任何獲得批准的產品商業化，以及僱用更多的人員，發展商業基礎設施，向外部顧問、律師和會計師支付費用，以及產生與上市公司相關的成本增加，我們預計我們的費用和虧損將會增加，例如與以下相關的服務相關的費用

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保持遵守納斯達克上市規則和美國證券交易委員會(“SEC”)的要求，保險和投資者關係成本。我們的淨虧損可能在季度間和年度間波動很大，這取決於我們臨牀試驗的時間以及我們在其他研究和開發活動上的支出。他説：

根據我們目前的運營計劃，我們相信，截至2021年3月31日，我們現有的現金、現金等價物和限制性現金將使我們能夠為2024年之前的運營費用和資本支出需求提供資金。到目前為止，我們還沒有任何產品被批准銷售，也沒有產生任何產品銷售。我們預計不會從產品銷售中獲得任何收入，除非我們成功完成開發，並獲得監管部門對我們一個或多個候選產品的批准，我們預計這將需要數年時間。如果我們的任何候選產品獲得監管部門的批准，我們預計將產生與產品銷售、營銷、製造和分銷相關的鉅額商業化費用。因此，在我們能夠產生可觀的產品收入之前(如果有的話)，我們預計將通過股權發行、債務融資或其他資本來源(包括潛在的合作、許可和其他類似安排)為我們的現金需求提供資金。然而，我們可能無法在需要時以優惠條件或根本不能籌集額外資金或達成這樣的其他安排。任何未能在需要時籌集資金的情況都可能對我們的財務狀況以及我們執行業務計劃和戰略的能力產生負面影響。如果我們無法籌集資金，我們將需要推遲、減少或終止計劃中的活動，以降低成本。

新冠肺炎相關商業動態

當前的新冠肺炎疫情給世界各地的公共衞生和經濟帶來了巨大的挑戰，正在影響我們的員工、患者、社區和業務運營，以及美國經濟和金融市場。新冠肺炎大流行將在多大程度上直接或間接影響我們的業務、運營結果、流動性和財務狀況，將取決於高度不確定和無法準確預測的未來發展，包括可能出現的關於新冠肺炎的新信息，為遏制它或治療其影響而採取的行動，以及對當地、地區、國家和國際市場的經濟影響。

到目前為止，我們的第三方合同研究機構(“CRO”)、合同製造機構(“CMO”)和其他第三方供應商能夠繼續提供服務和供應試劑、材料和產品，目前預計服務不會出現任何重大中斷或供應中斷。我們一直在實施緩解戰略，以使關鍵研究活動保持在正軌上。我們的第三方CMO繼續在正常水平或接近正常水平運行其製造設施。雖然我們目前預計我們的生產過程不會出現任何重大中斷，但新冠肺炎疫情和應對措施在未來可能會對我們的第三方供應商以及CMO生產我們在研究和臨牀試驗中需要使用的試劑、材料或產品的能力產生影響。然而，我們正在繼續評估新冠肺炎疫情對我們業務和運營的潛在影響，包括我們的費用、我們的觀察性研究、我們的臨牀試驗，以及我們招聘和留住員工的能力。

我們繼續進行臨牀試驗和觀察性研究的能力可能會直接或間接受到新冠肺炎大流行的不利影響。目前，我們正在監測患者登記和參與我們的臨牀試驗和觀察性研究，包括我們可能看到登記人數下降的持續時間和程度，面對面隨訪的延遲，以及由於醫院關閉網站或轉移進行臨牀試驗和觀察性研究所需的資源而導致我們監控患者的能力中斷。雖然我們繼續在美國各地的臨牀試驗地點招募患者並給患者配藥，但我們預計，由於醫院關閉試驗地點和/或轉移進行臨牀試驗所需的資源，新冠肺炎的預防措施可能會直接或間接影響我們一些臨牀試驗活動的時間表。我們正在尋求幫助減輕對我們臨牀試驗的影響的方法。目前，我們的臨牀試驗沒有出現任何延誤。

新冠肺炎疫情已導致我們調整業務做法(包括但不限於減少或修改員工差旅、部分遠程工作以及取消實際參加會議、活動和會議)，我們可能會根據政府當局的要求或我們認為最符合員工、患者和業務合作伙伴利益的措施採取進一步行動。

我們的辦公室員工自2020年3月初以來一直在家工作，同時確保我們運營中的基本人員配備水平保持不變，包括將關鍵人員留在我們的實驗室。

有關新冠肺炎大流行構成的各種風險的更多信息，請閲讀項目1A。本報告中包括的風險因素。

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程序更新

德雷特綜合徵計劃-STK-001

我們設計了我們的主要候選產品STK-001，用於治療德拉韋綜合徵(一種嚴重的進行性遺傳性癲癇)。該計劃利用基於常規基因測試的明確定義的患者羣體，並從被批准用於治療德拉韋綜合徵的藥物中學習，為STK-001的臨牀和調控途徑提供信息。

我們在2019年末向美國食品和藥物管理局(FDA)提交了STK-001的新藥研究申請(IND)。2020年8月，我們在MONARCH 1/2a期研究的單次遞增劑量部分給第一位患者服用了STK-001，劑量水平為10毫克。

MONARCH研究旨在評估患有德拉韋綜合徵的兒童和青少年STK-001的單次和多次遞增劑量水平。如果患者年齡在2歲至18歲之間，已確診患有Drave氏綜合徵，並有證據表明SCN1A基因存在致病性基因突變，則有資格參加試驗。要求SCN1A突變(其中1700多個SCN1A突變已被確認)用於試驗登記，可實現清晰明確的病因診斷、更同質的患者羣體和基於精確醫學方法的量身定製治療。符合條件的患者也將在過去至少兩次癲癇治療失敗，目前正在服用至少一種抗癲癇藥物。所有藥物和幹預措施在整個試驗過程中都將保持不變，這將允許對STK-001進行各種抗癲癇治療的評估。

主要目標是評估STK-001的安全性和耐受性，以及表徵人體藥代動力學。第二個目標是評估作為一種輔助抗癲癇治療的療效，即在12周的治療期內抽搐發作頻率較基線改變的百分比。我們正在測量這種疾病的非癲癇方面，例如作為次要終點的生活質量。這些端點以及其他探索性端點將基於我們為期兩年的觀察研究(“蝴蝶”)而被告知。蝴蝶的註冊已經完成，研究還在進行中。蝴蝶治療的目的是評估癲癇發作頻率和與這種疾病相關的非癲癇共病，包括運動和語言障礙、智力和發育障礙、行為缺陷和異常睡眠模式。這項研究的數據將支持STK-001的臨牀開發計劃。

2020年3月，我們宣佈FDA已經在MONARCH研究中對STK-001超過20毫克的劑量進行了部分臨牀擱置，等待額外的臨牀前測試，以確定高於當前未觀察到不良反應水平(“NOAEL”)的劑量的安全性。當鞘內劑量高於NOAEL時，非人類靈長類動物(“NHP”)急性、一過性不良後肢癱瘓被觀察到。已知這一發現發生在鞘內給NHP注射AsO之後，但尚不清楚是否能轉化為人類經驗。當給予極高劑量水平時，在給予STK-001後立即觀察到急性驚厥。這些劑量水平遠遠高於臨牀上曾經使用的相應的人體劑量範圍，並且使用的配方比臨牀使用的濃度更高。這些急性不良事件與STK-001的作用機制沒有明顯的相關性。

在與FDA互動後，我們在2020年10月宣佈，FDA同意允許我們在研究的SAD部分添加額外的更高劑量水平，以便總共評估三個劑量水平：10毫克、20毫克和30毫克。在這項研究中，超過30毫克的劑量仍處於FDA的部分臨牀擱置狀態。

此外，基於FDA審查的臨牀前重複劑量毒理學數據，MONARCH研究中增加了多次遞增劑量(“MAD”)部分。在NHP重複劑量研究中沒有觀察到不良反應。

這項研究的10毫克、20毫克和30毫克單次遞增劑量部分的登記和劑量現在已經完成。我們預計將在2021年第三季度公佈MONARCH研究中SAD部分的初步安全性和藥代動力學數據。2021年2月，研究的MAD部分的第一名患者服用了20毫克水平的STK-001。

2021年1月，我們開始了STK-001的燕尾開放標籤擴展(OLE)研究，該研究針對患有德拉韋綜合徵的兒童和青少年。燕尾酒的設計目的是評估反覆服用STK-001的長期安全性和耐受性，這些患者以前曾參與過STK-001的研究。在這項研究中，患者最初將接受與前一項研究相同的劑量水平，最多接受三次劑量。每四個月注射一劑。

2021年3月，我們宣佈英國藥品和保健品監管局(MHRA)授權我們的臨牀試驗申請(CTA)啟動STK-001治療德拉韋特綜合徵的1/2a期研究(Admiral)。Admiral是一項開放標籤、多中心的1/2a期研究，旨在評估多劑量STK-001的安全性和耐受性，以及表徵人體藥代動力學。次要終點包括癲癇發作頻率和生活質量指標的變化。這項研究預計將在英國北部的多個臨牀地點招募20多名患有德拉韋綜合徵的兒童和青少年。患者登記和劑量預計將在2021年下半年開始。

雖然我們繼續努力將STK-001繼續臨牀測試的任何潛在延遲降至最低，但我們預計新冠肺炎大流行可能直接或間接影響時間表。我們繼續臨牀試驗的能力可能會直接或間接受到新冠肺炎大流行的不利影響。例如，雖然我們關於STK-001治療Drave氏綜合症的1/2a期研究沒有延遲，但我們計劃在美國和英國的不同地區進行臨牀試驗，其中一些

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這些地區新冠肺炎患者的發病率很高。對臨牀材料旅行和/或運輸的限制，以及醫院工作人員和資源被轉移到新冠肺炎感染患者身上，可能會擾亂試運行和招募，可能導致登記放緩和/或偏離或中斷關鍵臨牀試驗活動，如臨牀試驗地點監測。這些挑戰可能會導致難以滿足協議規定的程序。

我們還沒有與監管部門討論批准STK-001所需的證據。然而，除了要求指定快速通道外，如果我們看到臨牀療效的證據，那麼我們將計劃與監管機構會面，討論加快監管途徑的問題，例如在美國指定突破性療法。

常染色體顯性遺傳性視神經萎縮計劃

2020年11月，我們宣佈提名OPA1作為我們治療常染色體顯性遺傳性視神經萎縮(“ADOA”)的下一個臨牀前開發目標。ADOA是臨牀上最常見的遺傳性視神經疾病，從出生後的第一個十年開始，會導致雙眼進行性和不可逆轉的視力喪失。許多兒童逐漸失明。由於創始人效應，全球每3萬人中就有一人感染這種疾病，丹麥的發病率更高，約為萬分之一。65%-90%的病例是由OPA1基因的一個等位基因突變引起的，其中大多數導致單倍性不足，導致50%的OPA1蛋白表達和疾病表現。據報道，在被診斷為ADOA的人中，有400多種不同的OPA1突變。大多數突變會導致OPA1蛋白正常含量的嚴重下降--最高可達50%。基因型-表型相關性不強。

OPA1是一種與動力蛋白相關的GTPase，在維持線粒體結構和動力學方面起着關鍵作用。OPA1蛋白被輸入線粒體，是介導線粒體膜內融合和嵴形態發生的關鍵分子，對氧化磷酸化和ATP合成至關重要。OPA1活性不足會導致線粒體功能障礙，導致ATP產生不足，活性氧產生過剩，最終導致細胞死亡。高能量需求的細胞如神經元和心肌細胞特別容易受到線粒體功能障礙的影響，而視網膜神經節細胞(RGC)是一種最容易丟失OPA1蛋白的神經細胞類型，OPA1單倍性不足導致的ADOA患者RGC死亡就是明證。

當患者滿足以下部分或全部標準時，即可做出顯性視神經萎縮的臨牀診斷：患者或其家庭成員發現OPA1基因的致病性變異；視力下降；顳盤蒼白；視野缺損；色覺缺陷(獲得性藍黃色丟失)；視網膜神經纖維層變薄和異常視覺誘發電位。臨牀結果基於：眼壓測量；視野評估；顏色辨別；擴張裂隙燈生物顯微鏡；光學相干斷層掃描；或視覺電生理學。建議懷疑為顯性視神經萎縮的患者接受基因檢測，以確認臨牀診斷，幫助識別受影響的其他家庭成員，並確保患者避免可能增加疾病進展的壓力因素(如吸煙、酗酒)。許多顯性視神經萎縮患者的預後很差，考慮到明顯的家族間和家族內變異，視力損失率可能很難預測。

目前還沒有治療顯性視神經萎縮的有效方法。由於ADOA會導致視神經惡化，戴眼鏡或隱形眼鏡等矯正輔助設備無助於改善因該病而喪失的視力。為視力嚴重下降的患者提供支持性服務和低視力輔助設備。我們的ASO旨在針對ADOA的潛在原因，即OPA1單倍性不足，通過減少OPA1基因中的非生產性mRNA剪接事件，增加視網膜神經節細胞中OPA1mRNA和OPA1蛋白的產量。目前正在進行確定臨牀候選者的領導優化，我們希望在2021年年底之前確定候選者。

財務運營概述

收入

我們目前沒有任何獲準銷售的產品，自成立以來也沒有產生任何收入。如果我們能夠單獨或與第三方合作成功開發、獲得監管部門對我們當前或未來候選產品的批准並將其商業化，我們可能會從這些候選產品的銷售中獲得收入。

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運營費用

研發

研發費用主要包括開發我們的發現工作和臨牀前項目所產生的成本，其中包括：

我們在多個研發項目中使用我們的人員和基礎設施資源，旨在識別和開發候選產品。我們的直接研發費用從項目成為我們的臨牀候選項目開始逐個項目進行跟蹤，主要包括外部成本，如支付給顧問、中心實驗室和承包商的與我們的臨牀前活動相關的費用。我們不會將員工成本、與我們的技術或設施費用相關的成本(包括折舊或其他間接成本)分配給特定計劃，因為這些成本目前部署在多個產品開發計劃中，因此沒有單獨分類。我們使用內部資源來管理我們的開發活動，我們的員工在多個開發計劃中工作，因此，我們不按計劃跟蹤他們的成本。

下表彙總了我們由開發計劃產生的研發費用(單位：千)：

我們在發生研發費用的期間支出所有研發費用。某些開發活動的成本是根據使用我們的供應商和第三方服務提供商提供給我們的信息和數據對完成特定任務的進度進行評估而確認的。他説：

我們預計，由於我們計劃中的發現工作、近期的臨牀前和臨牀開發活動以及未來計劃中的臨牀試驗，我們的費用將大幅增加。目前，我們無法合理估計完成任何其他候選產品的臨牀前和臨牀開發的成本。我們預計，在可預見的未來，隨着我們的計劃進入後期開發階段和進行臨牀試驗，我們將繼續投資於與開發我們的候選產品相關的研究和開發活動，包括對製造的投資，因此我們的研究和開發費用將大幅增加。進行必要的臨牀研究以獲得監管部門批准的過程既昂貴又耗時，我們候選產品的成功開發也非常不確定。因此，我們無法確定我們研發項目的持續時間和完成成本，也無法確定我們將在何時以及在多大程度上從我們的任何候選產品的商業化和銷售中獲得收入。

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由於與產品開發相關的眾多風險和不確定性，我們不能確定當前或未來的臨牀前研究和臨牀試驗的持續時間和完成成本，也不能確定我們是否、何時或在多大程度上會從我們候選產品的商業化和銷售中獲得收入。我們可能永遠不會成功地讓我們的候選產品獲得監管部門的批准。我們候選產品的臨牀前研究、臨牀試驗和開發的持續時間、成本和時間將取決於多種因素，這些因素可能直接或間接受到新冠肺炎疫情的影響，包括：

這些因素的任何一個結果的改變都可能意味着與我們當前和未來的臨牀前和臨牀候選產品的開發相關的成本和時機的重大改變。例如，如果FDA或其他監管機構要求我們進行超出我們目前預期的完成臨牀開發所需的臨牀試驗，或者如果我們在執行或登記我們的任何臨牀前研究或臨牀試驗方面遇到重大延誤，我們可能需要花費大量額外的財政資源和時間來完成臨牀前和臨牀開發。我們預計，在可預見的未來，隨着我們繼續開發候選產品，我們的研發費用將會增加。

一般和行政費用

一般和行政費用主要包括人事費用、與知識產權維護和備案有關的費用、外部專業服務費用，包括法律、人力資源、信息技術、審計和會計服務，以及設施和其他費用。人員成本包括工資、福利和基於股票的薪酬費用。我們預計未來幾年我們的一般和行政費用將增加，以支持我們持續的研發活動、製造活動、上市公司運營成本的增加以及我們候選產品的潛在商業化。預計這些增長將包括與招聘更多人員、開發商業基礎設施、向外部顧問、律師和會計師支付費用有關的成本增加，以及與上市公司相關的成本增加，如與保持遵守納斯達克上市規則和證券交易委員會要求相關的服務費用、保險和投資者關係成本。

其他收入(費用)

我們的其他收入(費用)包括(I)我們運營貨幣市場基金投資賬户中現金儲備賺取的利息收入和(Ii)其他收入(費用)，淨額。

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截至2021年3月31日和2020年3月31日的三個月的經營業績

下表列出了我們的行動結果：

研發費用

截至2021年3月31日的三個月，研發費用為990萬美元，而截至2020年3月31日的三個月為720萬美元，增加了270萬美元。下表彙總了我們的研發費用(單位：千)：

研發費用的增加主要是由於員工增加導致人員成本增加120萬美元，設施和其他成本增加100萬美元，與我們的STK-001計劃相關的費用增加60萬美元，與我們的OPA1計劃相關的費用增加10萬美元，其中包括第三方服務和科學諮詢費，但被非項目特定諮詢和第三方服務、材料和其他成本減少20萬美元部分抵消。費用的增加反映了研發活動步伐的加快，以及支持這些活動的人員、設施和第三方服務的增加。

一般和行政費用

截至2021年3月31日的三個月，一般和行政費用為690萬美元，而截至2020年3月31日的三個月為450萬美元，增加了240萬美元。

一般和行政費用的增加主要是由於員工人數增加導致人事成本增加50萬美元，以及第三方服務增加190萬美元，以支持我們的內部人員在發展和支持業務的各個方面，包括人力資源、信息技術、審計、税務、公關、通信和其他一般和行政活動以及費用，包括股票薪酬費用。

其他收入

與截至2020年3月31日的三個月相比，我們截至2021年3月31日的三個月的其他收入的變化主要反映出現金餘額的增加被市場利率的下降所抵消。

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流動性和資本資源

從我們成立到2021年3月31日，我們的運營資金主要來自出售可轉換應付票據和我們的可轉換優先股以及首次公開募股和後續發行的385.3美元淨收益。

截至2021年3月31日，我們擁有267.7美元現金、現金等價物和限制性現金。超出即時需求的現金是根據我們的投資政策進行投資的，主要是為了流動性和保本。

自2014年6月成立以來，我們已經發生了虧損，截至2021年3月31日，我們累計赤字127.1美元。我們現金的主要用途是為運營費用提供資金，主要是研發支出，其次是一般和行政支出。用於為運營費用提供資金的現金受到我們支付這些費用的時間的影響，這反映在我們的未付應付賬款和應計費用的變化中。

根據我們目前的運營計劃，我們相信，截至2021年3月31日，我們現有的現金、現金等價物和限制性現金將使我們能夠為2024年之前的運營費用和資本支出需求提供資金。我們基於可能被證明是錯誤的假設做出了這一估計，我們可以比目前預期的更快地利用我們現有的資本資源。我們將繼續需要額外的資金，以推動我們目前的候選產品通過臨牀開發，開發、收購或授權其他潛在的候選產品，並在可預見的未來為運營提供資金。我們將繼續通過股票發行、債務融資或其他資本來源尋求資金，包括潛在的合作、許可證和其他類似安排。然而，我們可能無法在需要時以優惠條件或根本不能籌集額外資金或達成這樣的其他安排。如果我們真的通過公開或私人股本發行籌集額外資本，我們現有股東的所有權權益將被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他對我們股東權利產生不利影響的優惠。如果我們透過債務融資來籌集額外資本，我們可能會受到公約的限制或限制我們採取具體行動的能力，例如招致額外債務、進行資本開支或宣佈股息。任何未能在需要時籌集資金的情況都可能對我們的財務狀況以及我們執行業務計劃和戰略的能力產生負面影響。如果我們無法籌集資金，我們將需要推遲、減少或終止計劃中的活動，以降低成本。

由於與醫藥產品的研究、開發和商業化相關的眾多風險和不確定性，以及新冠肺炎疫情將直接或間接影響我們業務的全面程度，我們無法估計我們運營資本需求的確切金額。我們未來的撥款需求將視乎多項因素而定，包括但不限於：

此外，我們的運營計劃可能會改變，我們可能需要額外的資金來滿足臨牀試驗和其他研究和開發活動的運營需要和資本要求。我們目前沒有信貸安排，也沒有承諾的資金來源。由於與我們的候選產品的開發和商業化相關的許多風險和不確定性，我們無法估計與我們當前和預期的產品開發計劃相關的增加的資本支出和運營支出的金額。

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現金流

下表彙總了我們的現金流：

經營活動

在截至2021年3月31日的三個月內，經營活動中使用的現金為2,010萬美元，主要原因是淨虧損1,680萬美元，但被320萬美元的基於股票的薪酬、折舊和使用權資產賬面金額減少的非現金費用部分抵消，以及我們淨運營資產和負債的淨變化660萬美元。

在截至2020年3月31日的三個月內，經營活動中使用的現金為1,080萬美元，主要原因是淨虧損110萬美元，但被基於股票的薪酬、折舊和使用權資產賬面價值減少的非現金費用120萬美元部分抵消，以及我們淨運營資產和負債的淨變化100萬美元。

投資活動

在截至2021年3月31日和2020年3月31日的三個月裏，我們的投資活動主要包括購買房產和設備。

融資活動

在截至2021年3月31日的三個月裏，我們的融資活動包括行使股票期權的40萬美元和我們的員工股票購買計劃的20萬美元的收益。

在截至2020年3月31日的三個月中，我們的融資活動主要包括行使股票期權所得的20萬美元。

合同義務和承諾

下表彙總了我們截至2021年3月31日的合同義務，以及這些義務預計將對我們未來財年的流動性和現金流產生的影響：

2018年8月，我們達成了一項協議，租賃約23,000平方英尺的空間，租期為三年。租賃條款為三重淨租賃，起價為每年90萬美元，然後每年基本租金上漲3%，外加運營費用、房地產税、公用事業和清潔費。起租日期為2018年12月10日。

2018年12月，我們達成了一項協議，租賃2485平方英尺的空間，租期為三年。租約包括一個續簽選項，期限再延長兩年。租賃條款的起步價為每年20萬美元，年基本租金上漲2.5%，外加運營費用、房地產税、公用事業和清潔費。起租日期為2019年5月1日。

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承付款

我們的承諾主要包括根據我們與CSHL和南安普頓大學的協議承擔的義務。截至2021年3月31日，我們無法估計實現里程碑或進行未來產品銷售的時間或可能性。欲瞭解有關我們協議的更多信息，請參閲本季度報告Form 10-Q中其他部分包括的我們的簡明綜合財務報表附註的附註5-承付款和或有事項。

此外，我們已與第三方合同製造商簽訂協議，以製造和加工我們的某些候選產品用於臨牀前試驗目的，我們已經並將在正常業務過程中與臨牀試驗合同研究機構以及其他用於運營目的的服務和產品供應商簽訂其他合同。這些協議一般規定終止或取消，但不包括已經發生的費用。

表外安排

在本報告所述期間，我們沒有，目前也沒有任何SEC規則定義的表外安排。

關鍵會計政策和重大判斷和估計

我們管理層對我們的財務狀況和經營結果的討論和分析是基於我們的簡明綜合財務報表，這些報表是按照公認會計原則(“GAAP”)編制的。編制該等簡明綜合財務報表時，我們需要作出估計和假設，以影響於簡明綜合財務報表日期呈報的資產和負債額、或有資產和負債的披露，以及報告期內發生的呈報費用。我們的估計是基於我們的歷史經驗和我們認為在當時情況下合理的各種其他因素，這些因素的結果構成了對資產和負債賬面價值的判斷的基礎，而這些資產和負債的賬面價值從其他來源看起來並不是很明顯。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計不同。我們認為，下面討論的會計政策對於理解我們的歷史和未來業績至關重要，因為這些政策涉及更重要的領域，涉及管理層的判斷和估計。

與我們於2021年3月9日提交給證券交易委員會的Form 10-K年度報告中題為“管理層對財務狀況和運營的討論和分析”一節披露的關鍵會計政策和估計相比，我們的關鍵會計政策和估計沒有重大變化。

新興成長型公司和較小的報告公司地位

根據2012年的Jumpstart Our Business Startups法案(“JOBS法案”)的定義，我們是一家“新興成長型公司”。根據就業法案，新興成長型公司可以推遲採用新的或修訂後的會計準則，這些準則是在就業法案頒佈後發佈的，直到這些標準適用於私營公司。

我們選擇利用這一延長的過渡期來遵守新的或修訂的會計準則，這些準則對上市公司和非上市公司具有不同的生效日期，直到我們(I)不再是一家新興成長型公司或(Ii)明確且不可撤銷地退出《就業法案》規定的延長過渡期的日期(以較早者為準)。

因此，我們的簡明合併財務報表可能無法與那些在上市公司生效之日遵守新的或修訂的會計聲明的公司相提並論。

我們將一直是一家新興的成長型公司，直到(1)到我們第一個財年的最後一天(A)我們的年度總收入至少為10.7億美元，或(B)我們被認為是一個大型加速申報公司，這意味着截至前一個6月30日，我們非關聯公司持有的普通股的市值超過700.0美元。，(2)我們在之前三年內發行了超過10億美元的不可轉換債務證券的日期和(3)2024年12月31日。

我們也是一家“規模較小的報告公司”，這意味着我們非關聯公司持有的股票市值不到7億美元，在最近結束的財年，其年收入不到1億美元.只要(I)非關聯公司持有的我們股票的市值低於2.5億美元，或者(Ii)我們在最近結束的財年的年收入低於1億美元，並且非關聯公司持有的我們股票的市值低於7億美元，我們可能會繼續成為一家規模較小的報告公司。如果我們是一家較小的報告公司，當我們不再是一家新興的成長型公司時，我們可能會繼續依賴較小的報告公司可以獲得的某些披露要求的豁免。具體地説，作為一家規模較小的報告公司，我們可能會選擇在我們的10-K表格年度報告中只公佈最近兩個會計年度的經審計財務報表，而且，與新興成長型公司類似，規模較小的報告公司減少了有關高管薪酬的披露義務。

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最近採用和最近發佈的會計聲明

有關更多信息，請參閲本季度報告10-Q表格中其他部分包括的註釋2--重要會計政策摘要和我們未經審計的簡明綜合財務報表附註的最近會計聲明。

第三項關於市場風險的定量和定性披露。

利率風險

我們在正常的業務過程中面臨着市場風險。這些風險主要包括利率敏感性。截至2021年3月31日，我們持有現金、現金等價物和限制性現金2.677億美元，截至2020年12月31日，我們持有287.5美元。我們通常將現金存放在有息貨幣市場賬户中。我們對市場風險的主要敞口是利率敏感度，利率敏感度受到美國利率總水平變化的影響。假設利率變化100個基點，將影響我們現金等價物的公平市場價值約270萬美元。

項目4.控制和程序

關於信息披露控制和程序有效性的結論

在包括首席財務官和首席執行官在內的管理層(包括首席財務官和首席執行官)的監督下，我們評估了截至2021年3月31日，根據1934年證券交易法(“交易法”)規則13a-15(E)和15d-15(E)的披露控制和程序(如規則13a-15(E)和15d-15(E)所定義)的設計和運行的有效性。“交易法”規則13a-15(E)和15d-15(E)中定義的“披露控制和程序”一詞是指公司的控制和其他程序，旨在確保公司在根據“交易法”提交或提交的報告中要求披露的信息在證券交易委員會的規則和表格規定的時間內得到記錄、處理、彙總和報告。披露控制和程序包括但不限於控制和程序，旨在確保公司根據交易所法案提交或提交的報告中要求披露的信息被積累並傳達給公司管理層，包括其主要高管和主要財務官(視情況而定)，以便及時做出有關要求披露的決定。管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和操作得多麼好，都只能為實現其目標提供合理的保證，管理層在評估可能的控制和程序的成本-效益關係時必須運用其判斷。根據我們管理層的評估(包括我們的首席執行官和首席財務官的參與)，截至本報告期末，我們的首席執行官和首席財務官得出的結論是，我們的披露控制和程序在合理的保證水平下是有效的。

財務報告內部控制的變化

在本報告所涵蓋的期間內，我們對財務報告的內部控制(如交易法第13a-15(F)和15d-15(F)條所定義)沒有發生重大影響或合理地可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響的變化。儘管由於新冠肺炎疫情，我們的大多數員工都在遠程工作，但我們的財務報告內部控制沒有受到任何實質性影響。我們正在持續監測和評估新冠肺炎的內部控制情況，以最大限度地減少對內部控制設計和運營有效性的影響。

控制措施有效性的固有限制

財務報告的內部控制可能無法防止或發現所有錯誤和欺詐。任何控制和程序，無論設計和操作多麼良好，都只能為實現預期的控制目標提供合理的保證，管理層在評估可能的控制和程序的成本-收益關係時必須應用其判斷。

第二部分-其他資料

第1項法律訴訟

在正常業務過程中，我們可能會不時捲入法律訴訟。我們目前沒有參與管理層認為會對我們的業務產生重大不利影響的任何法律程序。無論結果如何，由於辯護和和解費用、管理資源轉移、負面宣傳和聲譽損害等因素，訴訟都可能對我們產生不利影響。

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第1A項。風險因素。

風險因素摘要

投資我們的普通股涉及各種風險，我們敦促潛在投資者在投資我們的普通股之前，仔細考慮“風險因素”一節中討論的事項。這些風險包括但不限於以下風險：

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與產品開發和監管審批相關的風險

我們的開發工作還處於早期階段。如果我們不能對STK-001和我們未來的候選產品進行開發、獲得監管部門的批准並將其商業化，或者如果我們在這樣做方面遇到重大延誤，我們的業務將受到嚴重損害。

我們已經投入了幾乎所有的精力和財力來開發我們的定向增強核基因輸出(“探戈”)技術和我們目前的主要候選產品STK-001，用於治療德拉韋綜合徵。我們在2019年末向美國食品和藥物管理局(FDA)提交了STK-001的新藥研究申請(IND)。2020年8月，我們在MONARCH 1/2a期研究的單次遞增劑量部分給第一位患者服用了STK-001，劑量水平為10毫克。

此外，在2020年11月，我們宣佈提名OPA1作為我們治療常染色體顯性遺傳性視神經萎縮(“ADOA”)的下一個臨牀前開發目標，並打算投入大量精力和財政資源進行開發。我們創造產品收入的能力(我們預計這在很多年內都不會發生，如果有的話)將在很大程度上取決於探戈和我們的候選產品的成功開發和最終商業化，而這可能永遠不會發生。我們目前沒有從任何產品的銷售中獲得任何收入，我們可能永遠無法開發或商業化適銷對路的產品。

在我們從產品銷售中獲得任何收入之前，我們的每個項目和候選產品都需要臨牀前和臨牀開發、多個司法管轄區的監管批准、獲得臨牀前、臨牀和商業製造供應、產能和專業知識、建立商業組織、大量投資和重大營銷努力。STK-001和我們未來的候選產品必須獲得FDA或某些其他外國監管機構(如歐洲藥品管理局(EMA))的營銷授權，然後我們才能將我們的任何候選產品商業化。

STK-001和我們未來的候選產品的成功取決於多種因素，包括：

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如果我們不能及時或完全成功地滿足這些因素中的一個或多個，我們可能會遇到重大延誤或無法成功地將我們的候選產品商業化，這將嚴重損害我們的業務。如果我們的候選產品得不到監管部門的批准，我們可能無法繼續運營。

我們的開發工作還處於早期階段。如果我們不能對STK-001和我們未來的候選產品進行開發、獲得監管部門的批准並將其商業化，或者如果我們在這樣做方面遇到重大延誤，我們的業務將受到嚴重損害。

我們已經投入了幾乎所有的精力和財力來開發探戈和我們目前的主要候選產品STK-001，用於治療德拉韋綜合徵。

我們創造產品收入的能力(我們預計這在很多年內都不會發生，如果有的話)將在很大程度上取決於探戈和我們的候選產品的成功開發和最終商業化，而這可能永遠不會發生。我們目前沒有從任何產品的銷售中獲得任何收入，我們可能永遠無法開發或商業化適銷對路的產品。

在我們從產品銷售中獲得任何收入之前，我們的每個項目和候選產品都需要臨牀前和臨牀開發、多個司法管轄區的監管批准、獲得臨牀前、臨牀和商業製造供應、產能和專業知識、建立商業組織、大量投資和重大營銷努力。STK-001和我們未來的候選產品必須獲得FDA或某些其他外國監管機構(如EMA)的營銷授權，然後我們才能將我們的任何候選產品商業化。

STK-001和我們未來的候選產品的成功取決於多種因素，包括：

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如果我們不能及時或完全成功地滿足這些因素中的一個或多個，我們可能會遇到重大延誤或無法成功地將我們的候選產品商業化，這將嚴重損害我們的業務。如果我們的候選產品得不到監管部門的批准，我們可能無法繼續運營。

早期臨牀前研究或臨牀試驗的成功可能並不意味着在後來的臨牀前研究和臨牀試驗中取得的結果，包括我們的德拉韋特綜合徵計劃或ADOA計劃。

STK-001目前正在進行人體臨牀試驗，未來我們可能會遇到意想不到的或負面的結果。我們將被要求通過充分和良好控制的臨牀試驗證明，我們的候選產品是安全有效的，具有良好的益處-風險概況，可用於其目標適應症，然後我們才能尋求監管機構批准其商業銷售。我們在臨牀前動物模型中為我們的候選產品觀察到的積極結果可能不能預測我們未來在人類上的臨牀試驗，因為小鼠模型具有與所有臨牀前研究相關的固有侷限性。特別是，德雷特綜合徵小鼠模型比人類疾病更嚴重，並提供了更短的症狀後觀察期。早期試驗的試驗設計和結果不一定預示着未來的臨牀試驗設計或結果，我們可能觀察到的初步積極結果可能不會在後期臨牀試驗中得到證實。我們的候選產品也可能無法在臨牀開發的後期階段顯示出預期的安全性和有效性，即使它們成功地通過了初步臨牀試驗。即使我們能夠證明STK-001在減少癲癇發作方面的療效，我們也可能無法在我們的臨牀試驗中證明STK-001對德拉韋綜合徵患者的疾病改善作用，我們也可能同樣無法在我們的ADOA計劃或其他未來計劃中證明我們未來的候選產品的療效。即使我們的臨牀試驗證明STK-001或我們未來的候選產品具有可接受的安全性和有效性，我們通過與FDA或外國監管機構談判獲得的標籤可能不包括次要終點的數據，也可能不會為我們提供相對於其他批准用於相同或類似適應症的產品的競爭優勢。

生物技術行業的許多公司在早期開發取得積極成果後，在後期臨牀試驗中遭受了重大挫折，通過臨牀試驗的候選產品的失敗率很高。此外，我們用來評估特定安全性或有效性參數的不同方法、假設和應用程序可能會產生不同的統計結果。即使我們相信從我們候選產品的臨牀試驗中收集的數據是有希望的，這些數據也可能不足以支持FDA或外國監管機構的批准。臨牀前和臨牀數據可以用不同的方式解釋。因此，FDA或外國監管機構可能會從我們或我們的合作伙伴那裏以不同的方式解釋這些數據，這可能會推遲、限制或阻止監管部門的批准。如果我們的研究數據不能始終如一地或充分證明我們的任何候選產品的安全性或有效性，包括用於德拉韋特綜合徵的STK-001或用於ADOA的未來候選產品，那麼在我們努力滿足審批要求時，對這些候選產品的監管審批可能會大大延遲，或者，如果我們不能滿足這些要求，這些審批可能會被扣留或撤回。由於許多因素，包括產品開發期間監管政策的變化，可能會遇到監管延誤或拒絕。我們不能確定我們不會面臨類似的挫折。雖然目前我們的臨牀試驗沒有因全球新冠肺炎大流行而出現任何重大延誤或中斷，但我們預計新冠肺炎大流行可能會直接或間接影響我們的臨牀試驗登記、劑量和監管批准時間表。

即使我們完成了必要的臨牀前研究和臨牀試驗，我們也無法預測我們何時或是否會獲得監管部門的批准，將候選產品商業化，而且批准的範圍可能比我們尋求的更窄。

在商業化之前，STK-001、任何用於治療ADOA的候選產品以及我們未來的其他候選產品必須根據美國的新藥申請(“NDA”)以及EMA和美國境外類似監管機構的類似營銷申請獲得FDA的批准。無論是在美國還是在國外，獲得營銷批准的過程都是昂貴的，如果真的獲得了批准，也需要很多年的時間，而且可能會根據各種因素而有很大的不同，包括所涉及的候選產品的類型、複雜性和新穎性。如果未獲得候選產品的營銷批准，我們將無法將候選產品商業化。我們尚未從任何司法管轄區的監管機構獲得上市STK-001、任何用於治療ADOA的候選產品或我們未來的任何其他候選產品的批准。我們沒有提交和支持獲得上市批准所需的申請的經驗，如果監管部門表示我們可能會提交此類申請，我們可能無法像

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想要的。要獲得上市批准，需要向監管機構提交廣泛的臨牀前和臨牀數據以及每個治療適應症的支持信息，以確定候選產品的安全性和有效性。要獲得市場批准，還需要向監管機構提交有關產品製造過程的信息，並由監管機構檢查製造設施。我們的候選產品可能沒有效果，可能只是中等效果，或者可能被證明具有不良或意外的副作用、毒性或其他特徵，這些可能會阻止我們獲得上市批准，或者阻止或限制商業使用。監管機構在審批過程中擁有相當大的自由裁量權，可能拒絕接受或提交任何申請，或者可能決定我們的數據不足以獲得批准，需要額外的臨牀前、臨牀或其他研究。此外，對從臨牀前和臨牀試驗中獲得的數據的不同解釋可能會延遲、限制或阻止候選產品的上市批准。

如果STK-001獲得批准，任何被選中用於治療ADOA的候選產品和我們未來的其他候選產品可能會因多種原因而被推遲或拒絕，包括：

即使我們的產品候選產品在臨牀試驗中達到了安全性和有效性終點，監管部門也可能無法及時完成審查流程，或者我們可能無法獲得監管部門的批准。如果FDA諮詢委員會或其他監管機構建議不批准或限制批准，可能會導致額外的延誤。此外，在產品開發、臨牀試驗和審查過程中，我們可能會遇到由於未來立法或行政行動中的額外政府監管，或者監管機構政策的變化而導致的延誤或拒絕。

監管機構還可以批准具有比要求更有限的適應症的候選產品，或者他們可能會以狹窄的適應症、警告或風險評估和緩解策略的形式施加重大限制。這些監管機構可能要求在使用條件方面採取預防措施或禁忌症，或者他們可能會根據昂貴的上市後臨牀試驗的表現給予批准。此外，監管部門可能不會批准我們的候選產品成功商業化所必需或需要的標籤聲明。上述任何情況都可能對我們的候選產品的商業前景造成重大損害，並對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生不利影響。雖然目前我們的臨牀試驗沒有因全球新冠肺炎大流行而出現任何重大延誤或中斷，但我們預計新冠肺炎大流行可能會直接或間接影響我們的臨牀試驗登記、劑量和監管批准時間表。

持續的新冠肺炎疫情可能會直接或間接對我們的業務、運營業績和財務狀況產生不利影響。

傳染性疾病的廣泛爆發，包括持續的新冠肺炎疫情，可能直接或間接地對我們的業務造成實質性的不利影響，這種流行病已經蔓延到我們和我們的供應商開展業務的許多國家。受影響地區的國家、州和地方政府已經並可能繼續實施安全預防措施，包括隔離、關閉邊境、加強邊境管制、旅行限制、就地避難所命令和關閉、企業關閉、取消公眾集會和其他措施。組織和個人正在採取額外措施，以避免或

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減少感染，包括限制旅行和呆在家裏不上班。這些措施擾亂了受影響地區內外的正常商業運作，並對世界各地的企業和金融市場產生了重大負面影響。

新冠肺炎疫情已導致我們調整業務做法(包括但不限於減少或修改員工差旅、全面遠程工作以及取消實際參加會議、活動和會議)，我們可能會根據政府當局的要求或我們認為最符合員工、患者和業務合作伙伴利益的措施採取進一步行動。我們的辦公室員工自2020年3月初以來一直在家工作，同時確保我們運營中的基本人員配備水平保持不變，包括將關鍵人員留在我們的實驗室。

儘管採取了這些措施，但新冠肺炎疫情可能會影響我們勞動力的健康和可用性，以及我們採取類似措施所依賴的第三方勞動力的健康和可用性。如果我們的管理層成員和組織內其他關鍵職能的關鍵人員因新冠肺炎而無法履行職責或可用時間有限，則我們可能無法執行我們的業務戰略和/或我們的運營可能會受到負面影響。我們還可能遇到員工資源有限的情況，包括員工或其家人生病，或員工希望避免與個人或大羣人接觸。此外，我們已經並將繼續經歷由於隔離、自我隔離和其他限制員工履行工作能力而導致的業務運營中斷。

新冠肺炎疫情擾亂了商業運營。對我們的業務和臨牀試驗的影響的程度和嚴重程度將在很大程度上取決於STK-001供應鏈的中斷程度以及我們未來在ADOA和其他適應症中的候選產品，以及當前和未來臨牀試驗的進行延遲。我們繼續進行觀察性研究的能力可能會直接或間接地受到新冠肺炎大流行的不利影響。目前，我們正在監測觀察性研究中的患者登記情況，包括登記人數可能下降的持續時間和程度、面對面隨訪的延遲，以及由於醫院關閉站點或轉移進行觀察性研究以護理新冠肺炎患者所需的資源而導致我們監測患者能力的中斷。我們預計，新冠肺炎的預防措施可能會直接或間接影響我們的一些臨牀試驗活動的時間表，因為醫院關閉了網站和/或轉移了進行我們的觀察性研究以護理新冠肺炎患者所需的資源。此外，新冠肺炎大流行對美國食品藥品監督管理局和其他衞生當局運作的影響可能會推遲對STK-001和我們未來候選產品的潛在批准。

雖然目前無法估計新冠肺炎疫情對我們的業務、運營、員工、客户或我們的供應商將產生的整體影響，但新冠肺炎的持續傳播、各國政府採取的保護員工的措施以及疫情對所有業務活動的廣泛影響可能會對我們的業務、運營業績和財務狀況產生實質性的不利影響。

我們尋求治療的某些疾病的患病率很低，可能很難識別患有這些疾病的患者，如果STK-001或我們未來的候選產品獲得批准，這可能會導致我們試驗的註冊延遲或商業收入增長放緩。

一般來説，基因定義的疾病，特別是我們的主要候選產品所針對的疾病，發病率和流行率都很低。我們估計世界範圍內Drave氏綜合徵的發病率約為每16000名新生兒中就有一例，ADOA的發病率約為每30,000名新生兒中就有一例。這可能會對及時招募和登記足夠數量的合格患者參加我們的試驗造成障礙，或者限制候選產品的商業潛力。患者登記可能受到其他因素的影響，包括：

任何無法招募足夠數量的患有這些疾病的患者參加我們計劃的臨牀試驗都將導致重大延誤，並可能導致我們無法啟動或完全放棄一項或多項臨牀試驗。我們臨牀試驗的登記延遲可能會導致我們候選產品的開發成本增加，這將導致我們公司的價值下降，並限制我們獲得額外融資的能力。

此外，我們對德雷特綜合症或ADOA患者數量的預測，以及有可能從我們的候選產品治療中受益的這種疾病患者的預測，都是基於對市場的估計。

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我們委託進行的調查研究，可能無法準確確定我們的候選產品的市場規模。STK-001和我們未來的候選產品的全部潛在市場機會最終將取決於我們候選產品的最終標籤(如果我們的候選產品在我們的目標適應症下被批准銷售)、醫學界和患者准入的接受度、藥品定價和報銷。全球的患者數量可能會低於預期，患者可能無法接受我們的候選產品治療，或者新患者可能變得越來越難以識別或接觸到，所有這些都將對我們的運營結果和業務產生不利影響。

此外，考慮到受德拉韋特綜合徵和ADOA影響的潛在患者數量有限，我們的STK-001和我們未來的候選產品(如果獲得批准)的每位患者的治療定價必須很高，才能收回我們的開發和製造成本，資助更多的研究，並實現盈利。我們可能還需要在營銷候選產品時為患者支持計劃提供資金，這將對我們的產品收入產生負面影響。我們可能無法以足夠高的價格維持或獲得足夠的治療銷售量，以證明我們的開發努力以及我們的銷售、營銷和製造費用是合理的。雖然目前我們的臨牀試驗沒有因全球新冠肺炎大流行而出現任何重大延誤或中斷，但我們預計新冠肺炎大流行可能會直接或間接影響我們的臨牀試驗登記、劑量和監管批准時間表。

如果STK-001、我們選擇的治療ADOA的候選產品或我們開發的任何其他候選產品的臨牀試驗未能證明令FDA或外國監管機構滿意的安全性和有效性，或者沒有以其他方式產生有利的結果，我們可能會在完成該候選產品的開發和商業化過程中產生額外的成本或遇到延遲，或者最終可能無法完成。

在獲得監管部門批准銷售任何候選產品(包括STK-001和我們選擇用於治療ADOA的候選產品)之前，我們必須完成臨牀前開發，然後進行廣泛的臨牀試驗，以證明我們的候選產品在人體上的安全性和有效性。臨牀測試費用昂貴，難以設計和實施，可能需要數年時間才能完成，而且結果還不確定。一個或多個臨牀試驗的失敗可能發生在測試的任何階段。

臨牀試驗可能由fda、外國監管機構或我們出於各種原因而全部或部分擱置，這些原因包括但不限於：臨牀試驗進行過程中的缺陷，包括未按照法規要求或臨牀規程進行臨牀試驗；臨牀試驗操作或試驗地點的缺陷；證明療效所必需的試驗設計的缺陷；臨牀試驗過程中因可能與臨牀試驗治療有關或可能無關的醫療問題而導致的死亡或其他不良反應；候選產品可能看起來並不比目前的療法更有效；以及臨牀試驗可能與臨牀試驗治療有關的醫療問題導致的死亡或其他不良反應；候選產品可能看起來不比目前的療法更有效；臨牀試驗可能與臨牀試驗治療有關或可能與臨牀試驗治療無關的醫療問題導致的死亡或其他不良反應；候選產品可能看起來並不比目前的療法更有效；或者來自動物研究的數據不足以支持擬議的臨牀試驗的預期暴露(劑量、給藥途徑和持續時間)。例如，在2020年3月，我們宣佈FDA已經在我們的1/2a期臨牀試驗(“MONARCH研究”)中，根據對非人類靈長類動物不良後肢癱瘓的觀察，部分臨牀擱置了STK-001劑量超過20毫克的部分臨牀試驗，等待額外的臨牀前測試，以確定高於當前未觀察到不良反應水平的劑量的安全性。在MONARCH研究中，劑量超過30毫克的部分臨牀保留不變。如果不解除部分臨牀控制，我們成功完成MONARCH研究或其他與STK-001相關的研究的能力，以及我們的業務、運營結果和財務狀況可能會受到不利影響。

我們可能不會成功地利用探戈來擴大我們的候選產品渠道，開發適銷對路的產品。

由於我們的財務和管理資源有限，我們將重點放在我們確定的特定適應症的研究計劃和產品候選上。我們的業務依賴於我們在研究或在臨牀前開發中擁有的有限數量的內部產品候選產品的成功開發和商業化。即使我們成功地繼續建立我們的渠道，開發我們確定的潛在候選產品，在我們從產品銷售中獲得任何收入之前，也需要在額外的臨牀開發、臨牀前和製造活動的管理、多個司法管轄區的監管批准、獲得製造供應能力、建立商業組織和重大營銷努力方面進行大量投資。此外，這些候選產品可能不適合臨牀開發，包括由於它們的有害副作用、有限的療效或其他表明它們不太可能是將獲得市場批准並獲得市場接受的產品的特徵。如果我們不能根據我們的技術方法成功地開發和商業化候選產品來驗證探戈，我們可能無法在未來獲得產品收入，這將對我們的業務、前景、財務狀況和運營結果產生不利影響。

2020年11月，我們宣佈提名OPA1作為ADOA臨牀前開發的第二個項目；然而，我們主要專注於我們的主要候選產品STK-001，我們可能會放棄或推遲尋找其他候選產品或後來被證明具有更大商業潛力的其他適應症的機會。我們的資源分配決策可能會導致我們無法利用可行的商業產品或有利可圖的市場機會。我們在當前和未來的研發計劃和特定適應症候選產品上的支出可能不會產生任何商業上可行的產品。我們對發現和開發候選新產品的生物學目標的理解和評估可能

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未能確定在隨後的臨牀前和臨牀開發中遇到的挑戰。如果我們沒有準確評估特定候選產品的商業潛力或目標市場，在保留獨家開發和商業化權利對我們更有利的情況下，我們可能會通過協作、許可或其他版税安排放棄對該候選產品有價值的權利。

我們獲得上市批准的任何候選產品都將受到廣泛的上市後監管要求的約束，並可能受到上市後限制或退出市場，如果我們沒有遵守監管要求，或者如果我們的候選產品遇到了意想不到的問題，當其中任何產品獲得批准時，我們可能會受到處罰。他説：

我們的候選產品以及與其開發和潛在商業化相關的活動，包括其測試、製造、記錄保存、標籤、儲存、審批、廣告、促銷、銷售和分銷，均受FDA以及其他美國和國際監管機構的全面監管。這些要求包括提交安全和其他上市後信息和報告、註冊和上市要求、與製造相關的要求，包括當前的良好製造規範(GMP)、質量控制、質量保證和相應的記錄和文件維護，包括FDA和其他監管機構的定期檢查，以及關於向供應商分發樣品和保存記錄的要求。

FDA還可能要求進行昂貴的上市後研究或臨牀試驗和監測，以監測任何經批准的產品的安全性或有效性。FDA嚴格監管藥品和生物製品的審批後營銷和促銷，以確保藥品和生物製品的銷售僅適用於批准的適應症，並符合批准的標籤的規定。FDA對製造商在使用其產品方面的溝通施加了嚴格的限制。如果我們宣傳我們的候選產品的方式與FDA批准的標籤不符或不符合FDA的規定，我們可能會受到執法行動的影響。違反與處方藥推廣相關的聯邦食品、藥物和化粧品法案可能會導致調查，指控違反了聯邦和州醫療欺詐和濫用法律，以及國際司法管轄區的州消費者保護法和類似法律。

此外，稍後發現我們的候選產品、製造商或製造流程出現以前未知的不良事件或其他問題，或未能遵守法規要求，可能會產生各種結果，包括：

不遵守歐洲關於安全監測或藥物警戒的要求，以及與為兒科人羣開發產品相關的要求，也可能導致重大的經濟處罰。同樣，不遵守歐洲關於保護個人信息的要求也可能導致嚴重的懲罰和制裁。

如果我們不能獲得國際司法機構的監管批准，我們將無法在美國以外的地方銷售我們的候選產品。

為了營銷和銷售STK-001，我們選擇STK-001作為治療ADOA的候選產品，並在其他司法管轄區銷售我們未來的候選產品，我們必須獲得單獨的營銷批准，並遵守眾多不同的法規要求。審批程序因國家而異，可能涉及額外的測試。獲得批准所需的時間可能有很大不同。

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而不是獲得FDA批准所需的費用。美國以外的監管審批流程通常包括與獲得FDA批准相關的所有風險。此外，在美國以外的許多國家，我們必須先獲得產品報銷批准，然後監管機構才會批准該產品在該國銷售。未能獲得外國監管批准或不遵守外國監管要求可能會給我們帶來重大延誤、困難和成本，並可能推遲或阻止我們的候選產品在某些國家推出。英國即將退出歐盟(“歐盟”)，也就是所謂的“英國退歐”，繼續製造政治和經濟不確定性，特別是在英國和歐盟。由於英國的監管框架有很大一部分來自歐盟的指令和法規，英國退出歐盟可能會對我們的產品候選產品在英國或歐盟的審批方面的監管制度產生重大影響。

如果我們不遵守國際市場的監管要求並獲得相應的營銷批准，我們的目標市場將會減少，我們充分發揮候選產品市場潛力的能力將受到損害，我們的業務將受到不利影響。我們可能不會及時獲得外國監管部門的批准(如果有的話)。如果我們的任何候選產品未能獲得另一個國家監管機構的批准，可能會大大降低該候選產品的商業前景，我們的業務前景可能會下降。

STK-001或我們未來的候選產品，包括我們選擇用於治療ADOA的候選產品，可能會導致不良和不可預見的副作用，或被公眾認為不安全，這可能會推遲或阻止它們進入臨牀試驗或監管批准，限制商業潛力或導致重大負面後果。

雖然其他ASO已經獲得監管部門的批准，但我們通過針對單倍體不足的潛在遺傳原因來尋求上調蛋白質表達的方法為疾病治療提供了一種新的方法，這意味着STK-001或我們未來的候選產品(包括我們選擇用於治療ADOA的候選產品)以及反義寡核苷酸類藥物的安全性存在不確定性。

除了我們的候選產品引起的副作用外，鞘內或玻璃體內給藥過程或相關程序也可能導致不良副作用。如果發生任何此類不良事件，我們的臨牀試驗可能會暫停或終止。如果我們不能證明任何不良事件是由管理程序或相關程序引起的，FDA、歐盟委員會、EMA或其他監管機構可以命令我們停止進一步開發或拒絕批准我們的任何或所有目標適應症候選產品。即使我們可以證明所有未來的嚴重不良事件都不是與產品相關的，這些事件也可能影響患者招募或入選患者完成試驗的能力。此外，如果我們選擇或被要求不啟動、推遲、暫停或終止我們任何候選產品的任何未來臨牀試驗，這些候選產品的商業前景可能會受到損害，我們從這些候選產品中創造產品收入的能力可能會被推遲或取消。這些情況中的任何一種都可能損害我們開發其他候選產品的能力，並可能嚴重影響我們的業務、財務狀況、運營結果和前景。最後，由Biogen Inc.生產的SPINRAZA是一種使用鞘內給藥的ASO療法，如果SPINRAZA被發現引起不良副作用或由於潛在的類別效應而不安全，它可能會對STK-001和我們未來的其他候選產品的需求產生不利影響。在臨牀開發中使用鞘內給藥的其他ASO也可能產生數據，這些數據可能會對STK-001和我們未來的其他候選產品的臨牀、監管或商業認知產生不利影響。他説：

此外，如果我們的任何候選產品獲得上市批准，FDA可能會要求我們採用風險評估和緩解策略，以確保產品的益處大於風險，其中可能包括，例如，概述產品風險的藥物指南，以及向醫療從業者分發的溝通計劃，或確保產品安全使用的其他要素。此外，如果我們或其他人後來發現我們的候選產品造成的不良副作用，可能會導致幾個潛在的重大負面後果，包括：

這些情況中的任何一種都可能對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景造成重大損害。

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FDA的快速通道指定，即使授予我們未來的任何候選產品，也可能不會帶來更快的開發或監管審查或審批過程，也不會增加我們的候選產品獲得上市批准的可能性。

如果一種藥物用於治療嚴重或危及生命的疾病，並且該藥物顯示出解決這種疾病未得到滿足的醫療需求的潛力，藥物贊助商可以向FDA申請快速通道指定。FDA擁有廣泛的自由裁量權，決定是否授予這一稱號。即使我們相信某個特定的候選產品有資格獲得此稱號，我們也不能向您保證FDA會決定授予該稱號。即使我們確實獲得了任何候選產品的快速通道認證，與傳統的FDA程序相比，我們可能不會體驗到更快的開發過程、審查或批准。如果FDA認為我們的臨牀開發項目的數據不再支持快速通道的指定，它可能會撤銷該指定。許多獲得快車道指定的藥物都未能獲得批准。

我們還可以為獲得Fast Track認證的候選產品尋求加速審批。根據FDA的加速審批計劃，FDA可能會批准一種針對嚴重或危及生命的疾病的藥物，該藥物為患者提供比現有治療更有意義的治療益處，其基礎是合理地可能預測臨牀益處的替代終點，或者考慮到病情的嚴重性、稀有性或流行率以及替代療法的可用性或缺乏，可以比不可逆轉的發病率或死亡率更早地測量的臨牀終點，合理地預測對不可逆轉的發病率或死亡率或其他臨牀益處的影響。完全批准與我們正在尋求加速審批的任何候選產品具有相同適應症的另一種產品，可能會使加速審批我們的候選產品變得更加困難。對於加速批准的藥物，上市後的驗證性試驗需要描述對不可逆轉的發病率或死亡率或其他臨牀益處的預期影響。這些驗證性試驗必須在盡職調查的情況下完成，一般情況下，FDA可能要求在批准之前設計和/或啟動試驗。所有通過加速審批批准的候選產品的促銷材料都必須經過FDA的事先審查。此外，在下列情況下，FDA可撤回對加速審批路徑下批准的任何候選產品或適應症的批准：

FDA為STK-001或我們未來的候選產品(包括我們選擇用於治療ADOA的候選產品)指定的突破性療法可能不會帶來更快的開發或監管審查或審批過程，也不會增加候選產品獲得上市批准的可能性。

我們可能會為STK-001尋求突破性療法稱號，STK-001是我們選擇用於治療ADOA的候選產品，也可能是我們未來的一個或多個候選產品。突破性療法被定義為一種旨在單獨或與一種或多種其他藥物聯合治療嚴重或危及生命的疾病或狀況的藥物，初步臨牀證據表明，該藥物可能在一個或多個臨牀重要終點顯示出比現有療法有實質性改善的效果，例如在臨牀開發早期觀察到的實質性治療效果。對於被指定為突破性療法的藥物，FDA和試驗贊助商之間的互動和溝通可以幫助確定臨牀開發的最有效途徑，同時將無效控制方案中的患者數量降至最低。被FDA指定為突破性療法的藥物，如果在提交NDA時得到臨牀數據的支持，也有資格優先審查。

FDA有權將其指定為突破性療法。因此，即使我們相信我們的候選產品之一符合被指定為突破性療法的標準，FDA也可能不同意，而是決定不做出這樣的指定。在任何情況下，與根據FDA傳統程序考慮批准的藥物相比，收到藥物的突破性治療指定可能不會帶來更快的開發過程、審查或批准，也不能確保FDA的最終批准。此外，即使我們的一個或多個候選產品有資格成為突破性療法，FDA也可能稍後決定該候選產品不再符合資格條件，或者它可能決定不會縮短FDA審查或批准的時間段。

制定和將來的立法可能會增加我們獲得候選產品的上市批准和將其商業化的難度和成本，並可能影響我們可能設定的價格。

現有的監管政策可能會改變，可能會頒佈額外的政府法規，以阻止、限制或推遲對我們候選產品的監管審批。我們無法預測美國或國外未來的立法或行政行動可能產生的政府監管的可能性、性質或程度。如果我們反應遲緩或無法適應變化

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在現有要求或採用新要求或政策的情況下，或者如果我們不能保持法規遵從性，我們可能會失去我們可能獲得的任何營銷批准，我們可能無法實現或維持盈利。

在美國，已經並將繼續有許多立法倡議來控制醫療成本。製藥業一直是這些努力的重點，並受到重大立法倡議的重大影響。例如，2010年3月頒佈了經2010年“醫療保健和教育和解法案”(統稱為“ACA”)修訂的“患者保護和平價醫療法案”，其目的是擴大獲得醫療保險的機會，減少或限制醫療支出的增長，加強針對欺詐和濫用行為的補救措施，增加醫療保健和醫療保險行業的新透明度要求，對醫療行業徵收新的税費，並實施額外的醫療政策改革。ACA極大地改變了政府和私營保險公司為醫療保健提供資金的方式，並對美國製藥業產生了重大影響。ACA的各個部分目前正在美國最高法院面臨法律和憲法挑戰；特朗普政府發佈了各種行政命令，取消了成本分攤補貼和各種條款，這些條款會給各州帶來財政負擔，或者給個人、醫療保健提供者、醫療保險公司或藥品或醫療器械製造商帶來成本、費用、税收、罰款或監管負擔；國會已經提出了幾項旨在大幅修訂或廢除ACA的立法。儘管現任美國總統政府試圖加強ACA，但ACA是否會被推翻、廢除、取代或進一步修訂仍不清楚。我們無法預測ACA的進一步變化會對我們的業務產生什麼影響。

此外，自“諮詢委員會條例”制定以來，還提出並通過了其他立法修訂。這些變化包括從2013年4月1日起，每財年向提供者支付的醫療保險總額減少高達2%，由於隨後的立法修正案，除非國會採取額外行動，否則這一削減將持續到2030年。CARE法案於2020年3月簽署成為法律，旨在為受新冠肺炎疫情影響的個人和企業提供財政支持和資源。該法案在2020年5月1日至2020年12月31日期間暫停了2%的醫療保險自動減支。2013年1月，2012年美國納税人救濟法(American納税人救濟法)簽署成為法律，其中包括減少向幾家醫療服務提供者支付的聯邦醫療保險(Medicare)，並將政府向提供者追回多付款項的訴訟時效從三年延長到五年。這些新法律可能會導致醫療保險和其他醫療保健資金的進一步減少，如果獲得批准，這可能會對我們藥品的客户以及我們的財務運營產生實質性的不利影響。此外，2018年5月30日，2017年Trickett Wendler、Frank Mongiello、Jordan McLinn和Matthew Bellina Right to Trial Act簽署成為法律。除其他事項外，這項法律還為某些患者提供了一個聯邦框架，讓他們可以獲得某些試驗性新藥產品，這些產品已經完成了第一階段臨牀試驗，目前正在進行調查，等待FDA的批准。在某些情況下，符合條件的患者可以在不登記臨牀試驗和根據FDA擴大准入計劃獲得FDA授權的情況下尋求治療；然而，根據當前的聯邦審判權利法律，製造商沒有義務提供試驗性新藥產品。我們可能會選擇為我們的候選產品尋求擴展訪問計劃, 或者利用其他國家的類似規則，允許在指定患者的基礎上或在同情使用計劃下使用藥物。他説：

我們預計，ACA以及未來可能採取的其他醫療改革措施，可能會導致更嚴格的覆蓋標準，並給我們收到的任何批准產品的價格帶來額外的下行壓力。醫療保險或其他政府計劃報銷的任何減少都可能導致私人支付者支付的類似減少。實施成本控制措施或其他醫療改革可能會阻礙我們創造收入、實現盈利或將我們的候選產品商業化。

已經提出了立法和監管建議，以擴大批准後的要求，並限制藥品的銷售和促銷活動。我們不能確定是否會頒佈額外的立法修改，或FDA的法規、指南或解釋是否會改變，或者這些改變對我們候選產品的上市批准(如果有的話)可能會產生什麼影響。此外，美國國會對FDA審批過程的更嚴格審查可能會大大推遲或阻止上市審批，並使我們受到更嚴格的產品標籤和上市後測試以及其他要求的影響。

我們可能無法獲得孤兒藥物指定或轉讓其他人獲得的用於未來產品候選的指定。而且，即使我們獲得了這樣的稱號，我們也可能無法為STK-001(我們選擇的治療ADOA的候選產品或我們未來的候選產品)保留與孤兒藥物指定相關的好處，包括市場獨佔性的潛力。他説：

作為我們業務戰略的一部分，我們在美國申請並於2019年8月獲得了STK-001的孤兒藥物稱號，我們可能會在歐洲和其他國家尋求這樣的稱號。然而，孤兒藥物指定並不保證未來的孤兒藥物市場獨家經營權，也不能保證我們將成功地為我們未來的候選產品獲得這樣的指定。

包括美國和歐洲在內的一些司法管轄區的監管機構可能會將旨在治療相對較少患者羣體的藥物指定為孤兒藥物。根據《孤兒藥物法案》(Orphan Drug Act)，如果一種藥物旨在治療一種罕見的疾病或疾病，FDA可以將其指定為孤兒藥物。在美國，罕見疾病或疾病的定義是患者人數少於20萬人。在美國，孤兒藥物指定使一方有權獲得財政激勵，例如有機會為合格的臨牀研究費用獲得税收抵免，並免除處方藥使用者的費用。同樣，在歐盟，歐盟委員會

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在收到EMA的孤兒藥品委員會對孤兒藥物指定申請的意見後，批准孤兒藥物指定。在歐盟，孤兒藥物指定旨在促進藥物的開發，這些藥物旨在診斷、預防或治療在歐盟影響不超過萬分之五的危及生命或慢性衰弱的疾病，而且沒有授權對這些疾病進行令人滿意的診斷、預防或治療(否則該產品將對受影響的人產生重大好處)。在歐盟，孤兒藥物指定使一方有權獲得經濟激勵，如降低費用或免除費用。

一般來説，如果一種具有孤兒藥物名稱的藥物隨後獲得了其具有該名稱的適應症的首次上市批准，該藥物有權享有一段市場排他期，這將阻止EMA或FDA在該時間段內批准同一藥物和適應症的另一上市申請，除非在有限的情況下。如果競爭對手能夠先於我們獲得孤立藥物的獨家專利權，而該產品的活性成分和適應症與我們的候選產品相同，則除非我們能夠證明我們的藥物在臨牀上優於批准的藥物，否則我們可能在很長一段時間內無法獲得適用監管機構對我們藥物的批准。適用期限在美國為七年，在歐盟為十年。如果一種藥物不再符合孤兒藥物指定的標準，或者如果該藥物的利潤足夠高，以至於市場排他性不再合理，歐盟的排他性期限可以縮短到六年。

即使在孤兒藥物獲得批准後，如果FDA得出結論認為，後者在臨牀上更優越，因為它被證明在很大一部分目標人羣中更安全，更有效，或者對患者護理做出了重大貢獻，那麼FDA隨後也可以批准隨後針對相同疾病的同一藥物的申請。此外，指定的孤兒藥物如果被批准用於比其獲得孤兒指定的適應症更廣泛的用途，則不能獲得孤兒藥物排他性。此外，如果FDA後來確定指定請求存在重大缺陷，或者如果我們無法生產足夠數量的產品來滿足患有這種罕見疾病或疾病的患者的需求，則可能會失去孤兒藥物在美國的獨家營銷權。孤兒藥物指定既不會縮短藥物的開發時間或監管審查時間，也不會在監管審查或批准過程中給藥物帶來任何優勢。

FDA指定的罕見兒科疾病不能保證產品的NDA在獲得批准後有資格獲得優先審查憑證，也不會加快開發或監管審查過程，也不會增加STK-001或我們未來的候選產品(包括我們選擇用於治療ADOA的候選產品)獲得上市批准的可能性。

根據罕見兒科疾病優先審查代金券計劃，一旦獲得治療罕見兒科疾病的合格NDA的批准，此類申請的發起人將有資格獲得罕見兒科疾病優先審查代金券，該代金券可用於獲得後續生物製品許可證申請或NDA的優先審查。我們可能會為STK-001或任何未來的候選產品尋求罕見的兒科疾病名稱。在2020年12月11日之前指定的候選產品，如果在2022年12月11日之前獲得批准，就有資格獲得代金券。然而，STK-001或我們未來的候選產品，包括我們選擇用於治療ADOA的候選產品，在這些日期之前或根本不會獲得指定或批准，因此，除非國會進一步批准該計劃，否則我們可能無法在計劃到期前獲得優先審查券。創造希望授權法案(H.R.4439)已在眾議院獲得通過，但尚未在參議院獲得通過，該法案將進一步將指定截止日期延長至2024年9月30日，將批准截止日期延長至2026年9月30日。不能保證這項法案會成為法律，也不能保證最後期限會延長。此外，指定一種治療罕見兒科疾病的藥物並不能保證NDA在申請獲得批准時符合罕見兒科疾病優先審查憑證的資格標準。最後，一種罕見的兒科疾病指定不會導致產品更快的開發或監管審查，也不會增加它獲得上市批准的可能性。

FDA審查和批准新產品的能力可能會受到各種因素的阻礙，包括預算和資金水平、聘用和留住關鍵人員的能力，以及法律、法規和政策的變化。

FDA審查和批准新產品的能力可能會受到各種因素的影響，包括預算和資金水平、聘用和留住關鍵人員的能力，以及法律、法規和政策的變化。此外，政府對資助研發活動的其他政府機構的資助也受到政治過程的影響，這一過程本質上是不穩定和不可預測的。

FDA和其他政府機構正確管理其職能的能力在很大程度上取決於政府資金水平和填補關鍵領導任命的能力，以及各種因素。目前，FDA專員職位空缺，等待新總統政府任命新專員。新委員的確認過程可能不會有效進行。推遲填補或更換關鍵職位可能會嚴重影響FDA和其他機構履行其職能的能力，並可能極大地影響醫療保健和製藥行業。

2016年12月，第21屆^ST世紀治療法案簽署成為法律，旨在推動醫療創新，並授權FDA有權直接招聘與藥物和設備開發和審查相關的職位。“世紀治療法案”被簽署為法律，旨在推動醫療創新，並授權FDA直接招聘與藥物和設備開發和審查相關的職位。在過去，FDA往往無法提供關鍵的領導候選人(包括科學家)具有競爭力的薪酬方案，而不是

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私營企業。21世紀^ST世紀治療法案旨在精簡該機構的招聘流程，並通過擴大現有薪酬結構中提供的狹窄範圍，使FDA能夠競爭領導人才。

FDA和其他政府機構的中斷也可能會減緩必要的政府機構審查或批准新藥所需的時間，這將對我們的經營業績和業務產生不利影響。

我們的業務以及與未來客户、提供商和第三方付款人的關係將受到適用的反回扣、欺詐和濫用以及其他醫療法律法規的約束，這可能使我們面臨刑事制裁、民事處罰、合同損害、聲譽損害以及利潤和未來收益減少等處罰。

醫療保健提供者和第三方付款人將在推薦和處方我們獲得市場批准的任何候選產品方面發揮主要作用。我們與提供商、第三方付款人和客户的未來安排將使我們受到廣泛適用的欺詐和濫用以及其他醫療法律法規的約束，這些法律和法規可能會限制我們營銷、銷售和分銷我們獲得營銷批准的任何候選產品的業務或財務安排和關係。

適用於美國聯邦和州醫療保健法律法規的限制包括：

一些州法律要求製藥公司遵守制藥業的自願合規指南和聯邦政府頒佈的相關合規指南，並可能要求製藥商報告與向醫生和其他醫療保健提供者支付和其他價值轉移、營銷支出或定價有關的信息。在某些情況下，州法律和外國法律還管理健康信息的隱私和安全，其中許多法律在很大程度上彼此不同，而且往往不會被HIPAA搶先一步，從而使合規工作複雜化。

確保我們與第三方的業務安排符合適用的醫療法律和法規的努力將涉及大量成本。政府當局可能會得出結論，我們的商業行為可能不符合當前或未來涉及適用欺詐和濫用或其他醫療保健法律和法規的現行或未來法律、法規或判例法。如果我們的運營被發現違反了任何這些法律或任何其他可能適用於我們的政府法規，我們可能會面臨重大的民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、監禁、將候選產品排除在政府資助的醫療計劃(如聯邦醫療保險和醫療補助)之外、返還、合同損害、聲譽損害、利潤減少和未來收益減少，以及削減或重組我們的業務。如果我們預期與之開展業務的任何醫生或其他醫療保健提供者或實體被發現不符合適用法律，他們可能會受到刑事、民事或行政制裁，包括被排除在政府資助的醫療保健計劃之外。

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與商業化和製造相關的風險

我們的候選產品(包括STK-001和我們選擇用於治療ADOA的候選產品)的商業成功將取決於供應商、患者、患者權益團體、第三方付款人和普通醫療界對它們的市場接受程度。

對基因治療的倫理、社會和法律方面的擔憂通常會導致額外的法規限制或禁止我們的候選產品。即使獲得FDA、EMA和其他國際監管機構的必要批准，我們的候選產品的商業成功在一定程度上也將取決於旨在提高蛋白質表達的藥物的供應商、患者和第三方付款人是否接受，特別是我們的候選產品，因為它們是醫學上必要的、具有成本效益的和安全的，因此我們的候選產品將在一定程度上取決於供應商、患者和第三方付款人是否接受旨在提高蛋白質表達的藥物，特別是我們的候選產品，因為它們具有醫療必要性、成本效益和安全性。此外，我們在尋求建立和擴大STK-001的銷售方面可能面臨挑戰，STK-001是我們選擇用於治療ADOA的產品，以及任何未來的候選產品，包括接受玻璃體內注射、腰椎穿刺和鞘內給藥，這些都有感染或其他併發症的風險。我們商業化的任何產品都可能得不到提供者、患者、患者權益團體、第三方付款人和普通醫療界的接受。如果這些產品沒有達到足夠的接受度，我們可能不會產生顯著的產品收入，也可能不會盈利。市場對基因藥物的接受程度，特別是STK-001和我們未來的候選產品，如果獲準商業化銷售，將取決於幾個因素，包括：

即使一種潛在的產品在臨牀前研究和臨牀試驗中表現出良好的療效和安全性，市場對該產品的接受度也要等到它推出後才能完全知道。

新批准的產品的定價、保險覆蓋範圍和報銷狀況都不確定。如果我們的候選產品未能獲得或保持足夠的承保範圍和報銷，如果獲得批准，可能會限制我們營銷這些產品的能力，並降低我們創造產品收入的能力。

我們的目標適應症，包括Dravet綜合徵和ADOA，都是小患者羣體的適應症。對於旨在治療較小患者羣體的候選產品在商業上是可行的，這些候選產品的報銷金額必須在相對基礎上更高，以解決數量不足的問題。因此，我們將需要對任何獲得批准的候選產品實施覆蓋和報銷戰略，這些候選產品佔較小的潛在市場規模。如果我們無法為第三方付款人提供的任何未來候選產品建立或維持承保範圍和足夠的報銷，這些候選產品的採用和銷售收入將受到不利影響，如果獲得批准，這反過來可能會對營銷或銷售這些候選產品的能力產生不利影響。

我們預計，第三方付款人的覆蓋和報銷將是大多數患者能夠負擔得起這些治療的關鍵。因此，STK-001和我們未來候選產品的銷售將在很大程度上取決於國內和國際上，我們候選產品的費用將在多大程度上由健康維護、管理醫療、藥房福利和類似的醫療管理組織支付，或者將由政府當局、私人健康保險公司和其他第三方付款人報銷。即使提供了保險，批准的報銷金額也可能不足以讓我們建立或維持足夠的定價，以實現足夠的投資回報。

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與新批准的產品的保險覆蓋和報銷相關的不確定性很大。在美國，政府當局關於新產品報銷的主要決定通常由聯邦醫療保險和醫療補助服務中心(CMS)做出，因為CMS決定新產品是否以及在多大程度上將在聯邦醫療保險下覆蓋和報銷。私人付款人傾向於在很大程度上遵循CMS。然而，一個付款人決定為一種藥品提供保險並不能保證其他付款人也會為該藥品提供保險。此外，付款人決定為藥品提供保險並不意味着將批准適當的報銷費率。歐洲的報銷機構可能比CMS更保守。例如，一些抗癌藥物在美國已獲準報銷，而在某些歐洲國家尚未獲批報銷。

在美國以外，國際業務通常受到廣泛的政府價格控制和其他市場監管，我們相信，歐洲、加拿大和其他國家對成本控制舉措的日益重視已經並將繼續給我們的候選產品等療法的定價和使用帶來壓力。在許多國家，特別是歐盟國家，作為國家衞生系統的一部分，醫療產品的價格受到不同的價格控制機制的制約。在這些國家，在收到產品上市許可後，與政府當局進行定價談判可能需要相當長的時間。為了在一些國家獲得報銷或定價批准，我們可能需要進行一項臨牀試驗，將我們候選產品的成本效益與其他可用的療法進行比較。一般來説，這種制度下的產品價格比美國低很多。其他國家允許公司固定自己的產品價格，但監控公司的利潤。額外的外國價格管制或定價法規的其他變化可能會限制我們能夠向我們的候選產品收取的費用。因此，在美國以外的市場，與美國相比，我們候選產品的報銷可能會減少，可能不足以產生商業上合理的收入和利潤。

此外，在美國和國際上，政府和第三方付款人加大力度限制或降低醫療成本，可能會導致這些組織限制批准的新產品的覆蓋範圍和報銷水平，因此，它們可能無法覆蓋或為我們的候選產品提供足夠的付款。我們預計，由於管理型醫療保健的趨勢、某些第三方付款人(如健康維護組織)的影響力不斷增加以及額外的立法變化，我們的任何候選產品的銷售都將面臨定價壓力。醫療成本總體上的下行壓力，特別是處方藥、外科手術和其他治療，已經變得非常巨大。因此，新產品進入醫療保健市場的壁壘越來越高。最近，出現了第三方付款人拒絕為FDA批准的產品標籤上註明治療的患者報銷治療的情況。即使我們成功地獲得了FDA的批准，將我們的候選產品商業化，我們也不能保證我們能夠確保對所有使用我們的候選產品進行治療的患者進行報銷。

除了CMS和私人付款人，美國醫學會(American Medical Association，簡稱AMA)等專業組織也可以通過確定護理標準來影響有關新產品報銷的決定。此外，許多私人付款人與銷售軟件的商業供應商簽約，這些供應商提供的指導方針試圖限制某些被認為對現有替代產品提供有限好處的產品的使用，並因此對其進行報銷。這些組織可能會制定準則，限制報銷或使用我們的候選產品。即使我們或我們的協作者獲得監管部門批准的一個或多個候選產品獲得了有利的承保範圍和報銷狀態，未來也可能會實施不太有利的承保政策和報銷費率。

CARE法案和其他潛在的未來醫療改革可能會對新批准的產品的定價、保險覆蓋範圍和報銷狀態產生不利影響。

為應對新冠肺炎疫情，《冠狀病毒援助、救濟和經濟安全法案》(簡稱《CARE法案》)於2020年3月簽署成為法律。CARE法案旨在為受新冠肺炎疫情影響的個人、家庭和企業提供緊急援助和醫療保健，總體上支持美國經濟。由於最近頒佈了CARE法案，其實施存在高度的不確定性。我們預計，未來可能會採取更多的州和聯邦醫療改革措施，其中任何一項都可能限制聯邦和州政府為醫療產品和服務支付的金額，這可能會導致對我們未來產品的需求減少或額外的定價壓力。

如果我們進行計劃中的臨牀前研究或任何未來臨牀試驗所依賴的第三方沒有按照合同要求執行，不能滿足法規或法律要求或錯過預期的最後期限，我們的開發計劃可能會被推遲，從而對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生不利影響。

我們依賴第三方進行基因測試，並依賴第三方合同研究組織(CRO)、合同製造組織(CMO)、顧問和其他人來設計、實施、監督和監控與我們候選產品的發現、製造、臨牀前研究和臨牀試驗相關的關鍵活動，我們打算對與現有和未來計劃相關的未來活動也採取同樣的做法。因為我們依賴第三方，沒有能力獨立進行所有必要的測試、發現、製造、臨牀前研究或臨牀試驗，所以我們對時間、質量和其他方面的控制較少。

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在發現、製造、臨牀前研究和臨牀試驗方面，如果我們自己進行，我們會做得更好。這些調查人員、CRO、CMO和顧問不是我們的員工，我們對他們用於我們項目的時間和資源的控制有限。這些第三方可能與其他實體有合同關係，其中一些可能是我們的競爭對手，這可能會從我們的計劃中耗費時間和資源。我們與之簽約的第三方在進行我們的發現、製造、臨牀前研究或臨牀試驗時可能不勤奮、謹慎或及時，導致檢測、發現、製造、臨牀前研究或臨牀試驗全部或部分延遲或不成功。

如果我們不能以商業上合理的條款與可接受的第三方簽訂合同，或者如果這些第三方沒有履行他們的合同職責，不滿足進行臨牀前研究或臨牀試驗的法律和法規要求，或者不能滿足預期的最後期限，我們的臨牀開發計劃可能會被推遲，並以其他方式受到不利影響。在任何情況下，我們都有責任確保我們的每一項臨牀前研究和臨牀試驗都是按照試驗的一般調查計劃和方案進行的。我們對我們無法控制的第三方的依賴並不能免除我們的這些責任和要求。任何此類事件都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生不利影響。

在技術快速變化的環境中，我們面臨着激烈的競爭，我們的競爭對手可能會在我們之前獲得監管部門的批准，或者開發比我們更先進或更有效的療法，這可能會損害我們的業務、財務狀況以及我們成功營銷或商業化STK-001的能力，STK-001是我們選擇用於治療ADOA和未來產品候選的產品。

生物技術和製藥行業，包括基因藥物和反義寡核苷酸領域，具有技術日新月異、競爭激烈和高度重視知識產權的特點。我們知道有幾家公司專注於開發各種適應症的ASO治療方法，還有幾家公司正在研究其他修飾基因和調節蛋白質表達的方法。我們還可能面臨來自大型和專業製藥和生物技術公司、學術研究機構、政府機構以及公共和私人研究機構的競爭。

治療癲癇的藥物有很多，包括大麻二醇(如GW製藥)、plc的Epidiolex、GABA受體激動劑(如氯巴扎姆)和穀氨酸阻滯劑(如託吡酯)。此外，許多化合物正處於臨牀開發階段，用於治療癲癇。我們認為臨牀開發流水線包括來自多家公司的大麻素、5-羥色胺釋放刺激劑、膽固醇24-羥化酶抑制劑和鈉通道拮抗劑。除了來自這些小分子藥物的競爭外，我們可能開發的任何產品都可能面臨來自其他類型療法的競爭，例如基因療法、基因編輯、修飾的mRNA療法或其他ASO方法。

我們的許多潛在競爭對手，無論是單獨或與他們的戰略合作伙伴一起，都比我們擁有更多的財務、技術和其他資源，例如更大的研發、臨牀、營銷和製造組織。生物技術和製藥行業的合併和收購可能會導致更多的資源集中在數量較少的競爭對手身上。如果競爭對手開發和商業化比我們可能開發的任何候選產品更安全、更有效、副作用更少或更少、更方便或更便宜的產品，我們的商業機會可能會減少或消失。競爭對手的產品獲得FDA或其他監管機構批准的速度也可能比我們獲得批准的速度更快，這可能會導致我們的競爭對手在我們能夠進入市場之前建立強大的市場地位(如果有的話)。此外，我們的競爭對手開發的新技術或先進技術可能會使我們當前或未來的候選產品變得不經濟或過時，我們可能無法成功地向競爭對手推銷我們的候選產品。

為了實現並保持盈利，我們必須開發具有巨大市場潛力的候選產品，並最終將其商業化，這將要求我們在一系列具有挑戰性的活動中取得成功。這些活動包括，除其他外，完成臨牀前研究，啟動和完成我們候選產品的臨牀試驗，獲得這些候選產品的上市批准，製造、營銷和銷售那些獲得批准並滿足任何上市後要求的產品。我們可能永遠不會在任何或所有這些活動中取得成功，即使我們成功了，我們也可能永遠不會產生足以實現盈利的可觀或足夠大的收入。如果我們確實實現了盈利，我們可能無法維持或提高季度或年度的盈利能力。如果我們不能實現並保持盈利，將會降低公司的價值，並可能削弱我們籌集資金、維持研發努力、擴大業務或繼續運營的能力。我們公司的價值下降也可能導致您的全部或部分投資損失。

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藥品生產複雜，我們的第三方生產企業可能會遇到生產困難。如果我們的任何第三方製造商遇到這樣的困難，我們提供STK-001的能力、我們選擇用於治療ADOA的候選產品或我們未來用於臨牀試驗的候選產品的供應能力、我們獲得市場批准的能力或我們為患者提供候選產品的能力(如果獲得批准)可能會被推遲或停止。

我們已經與數量有限的供應商建立了生產關係，以生產我們負責臨牀前或臨牀開發的任何候選產品的原材料和藥物物質。如果此類工藝不屬於供應商所有或不屬於公共領域，則每個供應商可能需要許可證才能製造此類部件。作為任何上市審批的一部分，製造商及其流程在商業化之前必須通過FDA的資格認證。如果認可供應商的供應中斷，商業供應可能會嚴重中斷。替代供應商將需要通過NDA補充獲得資格，這可能會導致進一步的延遲。如果依賴新的供應商進行商業生產，FDA或美國以外的其他監管機構也可能需要進行額外的研究。更換供應商可能涉及大量成本，並可能導致我們期望的臨牀和商業時間表的延遲。

藥品生產過程複雜，監管嚴格，存在多重風險。由於污染、設備故障、設備安裝或操作不當、供應商或操作員錯誤、產量不一致、產品特性的多變性以及生產工藝的困難，藥品生產極易受到產品損失的影響。即使與正常製造流程的微小偏差也可能導致產量下降、產品缺陷和其他供應中斷。如果在我們製造商的設施中發現微生物、病毒或其他污染，這些設施可能需要關閉很長一段時間以調查和補救污染，這可能會延誤臨牀試驗並對我們的業務造成不利影響。此外，如果FDA確定我們的製造商不符合FDA的法律和法規，包括那些管理cGMP的法律和法規，FDA可能會拒絕NDA批准，直到缺陷得到糾正，或者我們將NDA中的製造商更換為符合要求的製造商。

此外，臨牀試驗或商業規模的大規模生產還存在相關風險，包括成本超支、工藝放大的潛在問題、工藝重複性、穩定性問題、是否符合良好的生產實踐、批次一致性和原材料的及時可用性等。即使我們或我們的合作者獲得了任何候選產品的監管批准，也不能保證製造商能夠按照FDA或其他監管機構可接受的規格生產批准的產品，生產足夠數量的產品以滿足產品潛在發佈的要求或滿足未來的潛在需求。如果我們的製造商不能生產足夠的數量用於臨牀試驗或商業化，商業化的努力將受到影響，這將對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生不利影響。

我們對數量有限的製造商的依賴、藥品製造的複雜性以及擴大生產流程的困難可能會導致我們候選產品的臨牀試驗、監管提交、所需批准或商業化的延遲，導致我們招致更高的成本，並阻止我們成功地將我們的候選產品商業化。此外，如果我們的供應商不能及時以商業合理的價格交付所需的商業數量的材料，並且我們無法獲得一個或多個能夠以基本相同的成本及時生產的替代供應商，我們的臨牀試驗可能會被推遲，或者我們可能會損失潛在的收入。

如果我們不能建立銷售和營銷能力，或與第三方達成協議，營銷和銷售STK-001，我們選擇STK-001治療ADOA和我們未來的產品候選，我們可能無法產生任何收入。

我們目前還沒有STK-001的銷售、營銷和分銷組織，我們選擇用來治療ADOA和我們未來的產品候選產品，建立和維持這樣一個組織的成本可能會超過這樣做的成本效益。為了營銷任何可能獲得批准的產品，我們必須建立我們的銷售、營銷、管理和其他非技術能力，或者與第三方安排執行這些服務。對於我們目前的某些計劃以及未來的計劃，我們可能完全依賴聯盟合作伙伴進行銷售和營銷。此外，儘管如果我們能夠獲得營銷任何候選產品的批准，我們打算建立一個銷售組織，但我們可能會與第三方結成戰略聯盟，以開發和商業化STK-001和其他未來的候選產品，包括在美國以外的市場或我們資源範圍之外的其他大型市場。這將減少這些產品的銷售收入。

任何未來的戰略聯盟合作伙伴可能沒有為我們候選產品的商業化投入足夠的資源，或者可能由於我們無法控制的因素而導致產品商業化失敗。如果我們無法建立有效的聯盟，使我們能夠向醫療保健專業人員和地理區域(包括美國)銷售我們自己的營銷和銷售隊伍無法覆蓋的候選產品，或者如果我們未來的潛在戰略聯盟合作伙伴不能成功地將候選產品商業化，我們從產品銷售中獲得收入的能力將受到不利影響。

如果我們不能建立足夠的銷售、營銷和分銷能力，無論是獨立的還是與第三方合作，我們可能無法產生足夠的產品收入，也可能無法盈利。我們將與許多公司競爭

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目前擁有廣泛且資金雄厚的營銷和銷售業務。如果沒有內部團隊或第三方的支持來執行營銷和銷售職能，我們可能無法成功地與這些更成熟的公司競爭。

我們可能會花費有限的資源來追求特定的候選產品或適應症，而無法利用可能更有利可圖或成功可能性更大的候選產品或適應症。

由於我們的財務和管理資源有限，我們將重點放在我們確定的特定適應症的研究計劃和產品候選上。因此，我們可能會放棄或推遲尋找其他候選產品或後來被證明具有更大商業潛力的其他指標的機會。我們的資源分配決策可能會導致我們無法及時利用可行的商業產品或有利可圖的市場機會。我們在當前和未來的研發計劃和特定適應症候選產品上的支出可能不會產生任何商業上可行的產品。如果我們沒有準確評估特定候選產品的商業潛力或目標市場，在保留該候選產品的獨家開發和商業化權利對我們更有利的情況下，我們可能會通過合作、許可或其他版税安排放棄對該候選產品的寶貴權利。

我們可能無法成功地找到戰略合作伙伴來繼續開發我們未來的某些候選產品，或者在某些適應症的市場上成功商業化或競爭。

在未來，我們可能會決定與非營利組織、大學、製藥和生物技術公司合作，開發現有的和新的候選產品，並將其商業化。我們在尋找合適的合作者方面面臨着激烈的競爭。我們是否就合作達成最終協議將取決於我們對合作者的資源和專業知識的評估、擬議合作的條款和條件，以及擬議的合作者對許多因素的評估。這些因素可能包括臨牀試驗的設計或結果、FDA或美國境外類似監管機構批准的可能性、候選對象產品的潛在市場、製造和向患者交付此類候選產品的成本和複雜性、競爭藥物的潛力、我們對技術所有權的不確定性，如果在不考慮挑戰的價值以及一般的行業和市場條件的情況下對技術所有權提出挑戰的話就可能存在這種不確定性。協作者還可以考慮替代候選產品或技術，以獲得類似的可供協作的指示，以及這樣的協作是否會比我們與我們的候選產品的協作更具吸引力。我們可能建立的任何其他合作或其他安排的條款可能對我們不利。協作的談判和記錄既複雜又耗時。此外，最近大型製藥公司之間的業務合併數量很大，導致未來潛在合作伙伴的數量減少。

我們可能無法在及時的基礎上、以可接受的條款、甚至根本不能就合作進行談判。如果我們無法做到這一點，我們可能不得不削減我們正在尋求合作的候選產品的開發，減少或推遲其開發計劃或我們的一個或多個其他開發計劃，推遲其潛在的商業化或縮小任何銷售或營銷活動的範圍，或者增加我們的支出並自費進行開發或商業化活動。如果我們選擇增加我們的支出，為自己的開發或商業化活動提供資金，我們可能需要獲得額外的資本，而這些資本可能無法以可接受的條件提供給我們，或者根本無法獲得。如果我們沒有足夠的資金，我們可能無法進一步開發我們的候選產品，或者將它們推向市場併產生產品收入。

任何潛在的協作安排的成功將在很大程度上取決於我們的合作者的努力和活動。協作者通常在確定他們將應用於這些協作的工作和資源方面有很大的自由裁量權。合作安排各方之間在臨牀開發和商業化問題上的分歧可能會導致開發過程的延遲或將適用的候選產品商業化，在某些情況下，還會終止此類合作安排。如果雙方都沒有最終決策權，這些分歧可能很難解決。與製藥或生物技術公司以及其他第三方的合作通常會被另一方終止或終止。任何此類終止或到期都將對我們的財務造成不利影響，並可能損害我們的商業聲譽。

與我們的財務狀況有關的風險

我們有運營虧損的歷史，我們可能無法實現或維持盈利。我們預計在可預見的未來，我們將繼續蒙受損失。如果我們不能獲得額外的資金來進行我們計劃的研發工作，我們可能會被迫推遲、減少或取消我們的產品開發計劃或商業開發工作。

我們是一家初創階段的生物技術公司，運營歷史有限，可以作為您投資決策的依據。生物技術產品開發是一項投機性很強的工作，涉及很大程度的風險。到目前為止，我們的業務主要侷限於組織和配備我們的公司、業務規劃、籌集資金、獲得和開發產品和技術權利、製造，以及為我們的候選產品進行研究和開發活動。我們從未從產品銷售中獲得任何收入。我們的任何候選產品都沒有獲得監管部門的批准，到目前為止，我們通過出售優先股和普通股的收益為我們的運營提供了資金。

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自成立以來，我們每年都出現淨虧損。截至2021年3月31日和2020年3月31日的季度，我們分別淨虧損1680萬美元和1100萬美元。截至2021年3月31日和2020年3月31日，我們累計赤字分別為1.271億美元和6910萬美元。我們幾乎所有的運營虧損都是由與我們的研發計劃相關的成本以及與我們的運營相關的一般和行政成本造成的。我們預計，在未來幾年和可預見的未來，由於我們打算繼續進行研發、臨牀測試、合規活動、製造活動，如果我們的任何候選產品獲得批准，銷售和營銷活動，加上預期的一般和行政費用，可能會導致我們在可預見的未來遭受重大虧損，因此我們預計將繼續招致重大費用和運營虧損，因為我們打算繼續進行研發、臨牀測試、合規活動、製造活動，如果我們的任何候選產品獲得批准，銷售和營銷活動，加上預期的一般和行政費用，可能會導致我們在可預見的未來遭受重大虧損。我們之前的虧損，加上預期的未來虧損，已經並將繼續對我們的股東權益和營運資本產生不利影響。

我們預計，我們需要籌集更多資金，才能預期從STK-001的任何潛在未來銷售中盈利，STK-001是我們選擇用於治療ADOA或我們未來產品候選的產品。這筆額外的融資可能無法以可接受的條款獲得，或者根本不能獲得。如果在需要時不能獲得這筆必要的資金，我們可能會被迫推遲、限制或終止我們的產品開發努力或其他操作。

我們將需要大量的未來資金，以完成STK-001的計劃和未來的臨牀前和臨牀開發，STK-001是我們選擇用於治療ADOA和其他未來候選產品(如果有的話)的候選產品，並有可能將這些候選產品商業化。根據我們目前的運營計劃，我們相信，截至2021年3月31日，我們的現金、現金等價物和限制性現金為2.677億美元，將使我們能夠為2024年之前的運營費用和資本支出需求提供資金。我們預計，在我們的候選產品的臨牀前研究和臨牀試驗方面，我們的支出水平將會增加。此外，如果我們的任何候選產品獲得市場批准，我們預計將產生與商業推出、產品銷售、醫療事務、營銷、製造和分銷相關的鉅額費用。此外，我們預計作為一家上市公司會產生額外的運營成本。因此，我們將需要獲得與我們持續運營相關的大量額外資金。如果我們無法在需要時或在有吸引力的條件下籌集資金，我們將被迫推遲、減少或取消某些許可活動、我們的研發計劃或其他業務。

當我們需要時，可能沒有額外的資本可用，而且我們的實際現金需求可能比預期的要大。如果我們在我們行業或整個市場的投資有限的時候需要額外的資本，我們可能無法以優惠的條件籌集資金(如果有的話)。如果我們不能以對我們有利的條款獲得融資，我們可能需要停止或減少開發或商業化活動，出售我們的部分或全部資產，或與其他實體合併，這可能會導致您的全部或部分投資損失。

我們未來的資本需求將視乎很多因素而定，包括：

我們的候選產品如果獲得批准，可能不會取得商業成功。我們的商業收入(如果有的話)將來自銷售候選產品，我們預計這些產品在很多年內(如果有的話)都不會投入商業使用。因此，我們將需要繼續依靠額外的資金來實現我們的業務目標，這些資金可能無法以可接受的條件提供給我們，或者根本無法獲得。

我們有限的經營歷史可能會使您很難評估我們業務到目前為止的成功程度，也很難評估我們未來的生存能力。

我們是一家臨牀階段生物技術公司，成立於2014年6月。到目前為止，我們的業務僅限於組織和配備我們的公司、業務規劃、籌集資金、獲取我們的技術、確定潛在的產品候選者、

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對我們的候選產品進行研究、臨牀前和臨牀開發、製造，並建立許可安排。我們尚未證明有能力完成我們的候選產品的臨牀試驗、獲得市場批准、生產商業規模的產品或進行成功商業化所必需的銷售和營銷活動。因此，如果我們有更長的運營歷史，您對我們未來成功或生存能力的任何預測可能都不會像它們所能做到的那樣準確。

此外，作為一項新業務，我們可能會遇到不可預見的費用、困難、併發症、延誤等已知和未知的因素。我們需要從一家專注於許可和研究的公司過渡到一家也有能力支持臨牀開發和商業活動的公司。我們在這樣的過渡中可能不會成功。

我們利用淨營業虧損結轉的能力可能會受到限制。

在我們的歷史中，我們遭受了巨大的虧損，我們預計在不久的將來不會盈利，我們可能永遠也不會實現盈利。截至2020年12月31日，我們的聯邦和州淨營業虧損結轉(NOL)分別約為1.169億美元和1.188億美元，截至2019年12月31日，我們的聯邦和州NOL分別約為5450萬美元和5630萬美元。對於2018年前產生的淨營業虧損結轉，我們的NOL將在2034年開始的不同日期到期。2018年及以後產生的淨營業虧損沒有到期。在我們繼續產生應税損失的情況下，未使用的損失將結轉以抵消未來的應税收入(如果有的話)，直到這些未使用的損失到期。根據修訂後的1986年美國國税法(Internal Revenue Code)第382和383條或該法規，如果一家公司經歷了“所有權變更”(通常定義為在三年內其股權所有權變化超過50%(按價值計算)，則該公司使用變更前NOL和其他變更前税收屬性(如研究税收抵免)來抵消變更後收入的能力可能會受到限制。我們可能在前幾年經歷了一次或多次所有權變化，未來可能會因為我們股票所有權的後續變化而經歷所有權變化。因此，如果我們賺取應税收入淨額，我們使用變動前的NOL抵銷美國聯邦應税收入的能力可能會受到限制，這可能會導致我們未來的納税義務增加。此外，在州一級，可能會有一段時間暫停或以其他方式限制NOL的使用，這可能會加速或永久增加州應繳税款。

美國聯邦所得税改革和其他税法的變化可能會對我們產生不利影響。

2017年12月，美國聯邦税收立法，通常被稱為減税和就業法案，或TCJA，簽署成為法律，對該法進行了重大改革。除其他事項外，TCJA還包括美國聯邦税率的變化，對商業利息扣除施加了重大的額外限制，允許資本支出的支出，實施從“全球”税制向部分“地區”税制的遷移，並修改或廢除了許多商業扣減和抵免。

我們繼續研究TCJA可能對我們的業務產生的影響。TCJA是對美國聯邦所得税法的一次影響深遠且複雜的修訂，對不同類別的納税人和行業產生了不同的、在某些情況下甚至是相互抵消的影響，將需要隨後在多個領域制定和解釋規則。在新法律實施的早期階段，無法可靠地預測TCJA對整體經濟、我們經營的行業以及我們和我們合作伙伴的業務的長期影響。不能保證TCJA不會對我們的經營業績、財務狀況和未來的業務運營產生負面影響。TCJA的預計影響是基於我們管理層目前的知識和假設，並諮詢了我們的税務顧問。由於我們在美國的估值津貼，該法案正在進行的税收影響預計不會在未來一段時間內實質性地改變我們的有效税率。

此外，“關注法”暫時廢除了2021年1月1日之前各納税年度80%的應税收入限制。從2018年或更晚產生的聯邦NOL結轉以及從2020年12月31日開始的應納税年度的聯邦NOL結轉將受到80%的限制。此外，根據CARE法案，2018年、2019年和2020年產生的聯邦NOL可以追溯到5年前。任何政府當局都可以制定可能影響我們税負的新法例或規例。我們無法預測此類與税收相關的重大事態發展的時間或程度，這可能會對我們的財務業績產生負面影響。此外，我們使用我們最好的判斷，試圖量化和保留這些納税義務。然而，税務當局的挑戰，我們利用税收優惠(如結轉或税收抵免)的能力，或偏離其他與税收相關的假設，可能會對我們的業務、運營結果或財務狀況產生實質性的不利影響。

與我們的知識產權有關的風險

我們的成功在一定程度上取決於我們獲得、維護和保護知識產權的能力。保護我們的專有權利和技術是困難和昂貴的，我們可能無法確保它們的保護。

我們的商業成功在很大程度上將取決於獲得和維護我們的專利技術和候選產品的專利、商標、商業祕密和其他知識產權保護，包括探戈、STK-001和探戈確定的其他基因靶點、各自的成分、配方、聯合療法、用於製造它們的方法和治療方法，以及成功地保護我們的專利和其他知識產權免受第三方挑戰。我們有能力阻止未經授權的第三方製造、使用、銷售、提供銷售、進口或其他方式

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將我們的候選產品商業化取決於我們在涵蓋這些活動的有效和可強制執行的專利或商業祕密下擁有多大程度的權利。如果我們無法為我們開發的任何產品或技術獲得並保持專利保護，或者如果獲得的專利保護範圍不夠廣泛，我們的競爭對手可能會開發和商業化與我們相似或相同的產品和技術，而我們將可能開發的任何候選產品商業化的能力可能會受到不利影響。申請專利的過程既昂貴又耗時，我們可能無法以合理的成本或及時地提交和起訴所有必要或可取的專利申請。此外，我們可能不會在所有相關市場尋求或獲得專利保護。我們也有可能在獲得專利保護為時已晚之前，無法確定我們的研發成果中可申請專利的方面。此外，在某些情況下，我們可能無權控制專利申請的準備、提交和起訴，或維護專利，包括我們向第三方授權或授權給第三方並依賴我們的許可人或被許可人這樣做的技術。我們未決的和未來的專利申請可能不會產生已頒發的專利。即使我們目前或將來許可或擁有的專利申請作為專利發佈，它們也不會以能夠為我們提供任何有意義的保護、阻止競爭對手或其他第三方與我們競爭或以其他方式為我們提供任何競爭優勢的形式發佈。我們持有或授權的任何專利都可能被第三方挑戰、縮小範圍、規避或作廢。因此, 我們不知道我們的任何平臺進展和候選產品是否會受到有效和可強制執行的專利的保護或繼續受到保護。此外，我們現有的專利和我們獲得的任何未來專利可能還不夠廣泛，不足以阻止其他人使用我們的技術或開發與之競爭的產品和技術。

我們依賴於從第三方獲得許可的知識產權，我們的許可方可能並不總是按照我們的最佳利益行事。如果我們未能履行我們在知識產權許可下的義務，如果許可被終止，或者如果出現與這些許可有關的糾紛，我們可能會失去對我們的業務非常重要的重大權利。

我們依賴於從別人那裏獲得許可的專利、技術訣竅和專有技術。我們對此類專利、專有技術和專有技術的許可可能不會在我們未來可能希望開發或商業化產品的所有相關使用領域和所有地區提供獨家權利。我們向他人許可專利、專有技術和專有技術的協議很複雜，此類協議中的某些條款可能會受到多種解釋的影響。

例如，我們與冷泉港實驗室和南安普頓大學簽訂了許可協議，根據這些協議，我們為我們的探戈平臺STK-001和未來的候選產品授予關鍵專利和專利申請的許可。有關這些協議的更多信息，請參閲“營業執照協議”。這些協議對我們施加了各種勤奮、里程碑付款、特許權使用費、保險和其他義務。如果我們不履行這些義務，我們的許可人可能有權終止我們的許可，在這種情況下，我們將無法開發或營銷我們的探戈平臺或STK-001或這些協議許可的知識產權所涵蓋的任何其他候選技術或產品。此外，我們可能需要從現有的許可人和其他人那裏獲得額外的許可，以推進我們的研究或允許我們可能開發的候選產品商業化。我們可能無法以合理的成本或合理的條款獲得任何額外的許可證(如果有的話)。在任何一種情況下，我們都可能需要花費大量的時間和資源來重新設計我們的技術、候選產品或製造它們的方法，或者開發或許可替代技術，所有這些在技術或商業基礎上都可能是不可行的。如果我們無法做到這一點，我們可能無法開發或商業化受影響的技術或候選產品。

如果我們或我們的許可方不能充分保護我們獲得許可的知識產權，我們將候選產品商業化的能力可能會受到影響。我們無法完全控制我們的授權內專利和專利申請的維護、起訴和訴訟，並且可能對未來可能授權的知識產權進行有限的控制。例如，我們不能確定我們的許可人的維護和起訴等活動已經或將會遵守適用的法律和法規，或將產生有效和可強制執行的專利和其他知識產權。我們的許可人的侵權訴訟或辯護活動可能不像我們自己進行的那樣激烈，或者可能不符合我們的最佳利益。

此外，我們的一些授權專利和專利申請中包含的發明是利用美國政府資助或其他非政府資助進行的。我們依賴我們的許可方確保遵守此類資金產生的適用義務，例如及時報告，這是一項與許可內專利和專利申請相關的義務。如果我們的許可人未能履行其義務，可能會導致相關專利的權利喪失或無法強制執行。例如，政府可以對這種許可內的專利擁有某些權利，包括授權政府使用發明或讓他人代表政府將發明用於非商業目的的非獨家許可。如果美國政府隨後決定行使這些權利，就不需要聘請我們作為其承包商。這些權利還可能允許政府行使使用或允許第三方使用此類許可內專利所涵蓋的技術的先行權。如果政府認為有必要採取行動，因為我們或我們的許可人未能實現政府資助的技術的實際應用，因為有必要採取行動來緩解健康或安全需求，滿足聯邦法規的要求，或優先考慮美國工業，則政府也可以行使其遊行權利。此外，我們對這類獲得許可的政府資助的發明的權利可能會受到在美國製造包含此類發明的產品的某些要求的約束。上述任何一項都可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景造成重大損害。

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此外，任何可能出現的合同解釋分歧的解決可能會縮小我們認為是我們對相關專利、專有技術和專有技術的權利的範圍，或者增加我們認為是我們在相關協議下的財務或其他義務。根據許可協議，我們與我們的許可人之間可能發生的知識產權糾紛可能包括以下方面的糾紛：

如果圍繞我們許可的知識產權的爭議妨礙或削弱我們以可接受的條款維持現有許可安排的能力，我們可能無法成功開發受影響的技術或候選產品並將其商業化。因此，我們知識產權許可的任何終止或爭議都可能導致我們失去開發和商業化我們的探戈平臺(STK-001)的能力，或者我們可能失去其他重要的權利，這些權利中的任何一項都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。

例如，我們與某些第三方研究合作伙伴簽訂的協議規定，在我們的關係過程中產生的改進可以由我們或我們的第三方研究合作伙伴獨家擁有，也可以由我們和第三方共同擁有。如果我們確定僅由與我們合作的研究合作伙伴或其他第三方擁有此類改進的權利對於將我們的候選藥物商業化或保持我們的競爭優勢是必要的，我們可能需要獲得該第三方的許可才能使用這些改進並繼續開發、製造或營銷我們的候選藥物。我們可能無法在獨家基礎上、以商業上合理的條款或根本無法獲得此類許可，這可能會阻止我們將候選藥物商業化，或者讓我們的競爭對手或其他人有機會獲得對我們的業務非常重要的技術。我們還可能需要我們知識產權的任何共同所有人的合作，以便向第三方強制執行此類知識產權，而此類合作可能不會提供給我們。

我們擁有和許可的專利和專利申請可能不會為我們的探戈平臺、我們的STK-001候選產品和我們未來的候選產品提供足夠的保護，也不會帶來任何競爭優勢。

我們擁有一項涵蓋STK-001及其相關組合物的已授權美國專利，一項涉及STK-001作用機制和STK-001用於治療疾病的已授權美國專利，以及一項涵蓋STK-001作用機制和STK-001用於治療疾病的美國專利申請目前正在申請中。我們還獲得了兩項已頒發的美國專利的授權，這兩項專利涵蓋了STK-001的作用機制、治療疾病的機制的使用以及相關的組合物。我們已經獲得了至少兩項涉及STK-001和相關組合物的國外專利授權，目前正在尋求STK-001、相關組合物及其在幾個經濟重要國家的使用的專利保護。關於我們的ADOA計劃(調節OPA1基因輸出)，我們已經在幾個經濟重要的國家申請並正在尋求作用機制和治療方法的專利保護。我們還申請了一項美國專利申請，專門公開了與我們的ADOA計劃相關的組合物以及這些組合物的用途。此外，我們授權的美國專利(如上所述)涵蓋了調節OPA1基因輸出的作用機制。我們不能確定這些專利申請中的任何一項將作為專利頒發，如果它們這樣做了，這些專利是否將涵蓋或充分保護STK-001和其他程序，或者這些專利是否不會受到挑戰、縮小、規避、無效或無法強制執行。

除了針對我們探戈平臺背後的技術的主張外，我們擁有和許可的專利和專利申請還包含針對我們候選產品中的活性藥物成分(“原料藥”)的物質成分的主張，以及針對使用原料藥進行特定治療的使用方法。處方藥產品中活性藥物成分的物質組成專利提供保護，而不考慮所使用原料藥的任何特定使用方法。使用方法專利並不阻止競爭者或其他第三方為超出專利方法範圍的指示而開發或營銷相同的產品。此外，在使用方法專利方面，即使競爭對手或其他第三方沒有針對我們可能獲得專利的有針對性的適應症或用途積極宣傳他們的產品，供應商也可能建議患者在標籤外使用這些產品，或者患者可以自己使用。儘管標籤外使用可能會侵犯或助長對使用方法專利的侵犯，但這種做法很常見，這類侵權行為很難預防或起訴。

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生物技術和製藥領域的專利實力涉及複雜的法律和科學問題，可能不確定。我們擁有的或許可中的專利申請可能無法產生已頒發的專利，其權利要求涵蓋我們的候選產品或其在美國或其他國家/地區的使用。例如，當我們的專利申請處於待決狀態時，我們可能會受到第三方預先頒發專利申請的約束，可能會將現有技術提交給美國專利商標局(“USPTO”)，或捲入幹擾或派生訴訟，或在外國司法管轄區進行同等訴訟。即使專利確實成功頒發，第三方也可以通過異議、撤銷、重新審查、授權後和當事各方之間的審查程序，對其發明性、有效性、可執行性或範圍提出質疑。任何此類提交、訴訟或訴訟中的不利裁決可能會導致專利權的喪失、排他性的喪失，或者專利主張被縮小、無效或無法執行，這可能會限制我們阻止他人使用或商業化類似或相同的技術和產品的能力，或者限制我們的技術和候選產品的專利保護期限。此外，即使它們沒有受到挑戰，我們的專利和專利申請也可能不能充分保護我們的知識產權或阻止其他人圍繞我們的權利要求進行設計。此外，我們擁有和授權的一些專利和專利申請可能與第三方共同擁有。如果我們無法獲得任何此類第三方共同所有人在此類專利或專利申請中的權益的獨家許可，這些共同所有人可能會將其權利許可給其他第三方，包括我們的競爭對手，而我們的競爭對手可以銷售與之競爭的產品和技術。此外, 我們可能需要我們專利的任何此類共同所有人的合作，以便向第三方強制執行此類專利，而此類合作可能不會提供給我們。如果我們持有的專利申請對我們的候選產品提供的保護的廣度或強度受到威脅，可能會阻止公司與我們合作開發我們的候選產品，並威脅到我們將候選產品商業化的能力。此外，如果我們在新產品候選產品的開發、測試和監管審查方面遇到延誤，我們可以在專利保護下銷售我們候選產品的時間將會縮短。

由於美國和其他國家的專利申請在提交後的一段時間內是保密的，因此在任何時候，我們都不能確定我們過去或將來是第一個提交與我們的產品候選產品相關的專利申請的公司。此外，美國的一些專利申請可能會保密，直到專利頒發。因此，可能有一些我們不知道的現有技術可能會影響專利權利要求的有效性或可執行性，我們可能會受到優先權糾紛的影響。我們可能被要求放棄某些專利的部分或全部期限或某些專利申請的全部期限。可能有一些我們不知道的現有技術可能會影響專利權利要求的有效性或可執行性。也可能存在我們知道但我們不相信會影響索賠的有效性或可執行性的現有技術，但最終可能會發現影響索賠的有效性或可執行性。不能保證，如果受到挑戰，我們的專利將被法院、專利局或其他政府機構宣佈為有效或可強制執行，或者即使被認定為有效和可強制執行，法院也會認定競爭對手的技術或產品侵犯了我們的專利。我們可能會分析我們認為與我們的活動相關的競爭對手的專利或專利申請，並認為我們可以自由地針對我們的候選產品進行操作，但我們的競爭對手可能會提出索賠，包括我們認為無關的專利，這些索賠會阻礙我們的努力或可能導致我們的產品候選或我們的活動侵犯此類索賠。我們的競爭對手可能已經提交了申請，並可能在未來提交申請, 專利申請涵蓋我們的產品或技術，與我們的產品或技術類似。這些專利申請可能優先於我們擁有和許可的專利申請或專利，這可能需要我們獲得涵蓋此類技術的已頒發專利的權利。也存在這樣的可能性，即其他公司將在不侵犯我們的專利或其他知識產權的獨立基礎上開發與我們的候選產品具有相同效果的產品，或者將圍繞我們已經發布的涵蓋我們候選產品的專利的權利要求進行設計。

同樣，我們目前擁有和許可的專利和專利申請，如果作為專利發放，針對我們的專有技術和我們的候選產品，預計將從2035年到2042年到期，而不考慮任何可能的專利期限調整或延長。我們最早的授權專利可能會在我們的第一個產品在美國或外國司法管轄區獲得上市批准之前或之後不久到期。此外，我們不能保證美國專利商標局或相關的外國專利局會批准我們目前或將來擁有或正在許可的任何未決專利申請。當我們現有的專利到期時，我們可能會失去排除他人實施這些發明的權利。這些專利的到期也可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生類似的重大不利影響。

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未來對我們所有權的保護程度是不確定的，因為法律手段只能提供有限的保護，可能無法充分保護我們的權利，或允許我們獲得或保持我們的競爭優勢。例如：

上述任何一項都可能對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景產生重大不利影響。

我們通過許可證內獲得關鍵技術權利的戰略可能不會成功。

我們尋求擴大我們的候選產品線，部分是通過授予關鍵技術的權利，包括那些與可能被探戈上調的特定基因靶點相關的權利。我們業務的未來增長將在一定程度上取決於我們是否有能力授權或以其他方式獲得更多候選產品和技術的權利。儘管我們過去曾成功地從冷泉港實驗室和南安普頓大學獲得技術許可，但我們不能向您保證，我們將能夠以可接受的條款或根本不接受的條款從第三方獲得任何候選產品或技術的許可或權利。

例如，我們與某些第三方研究合作伙伴簽訂的協議規定，在我們的關係過程中產生的改進可以由我們或我們的第三方研究合作伙伴獨家擁有，也可以由我們和第三方共同擁有。如果我們確定研究夥伴或與我們合作的其他第三方獨家擁有此類改進的獨家權利對於將我們的候選藥物商業化或保持我們的競爭優勢是必要的，我們可能需要獲得

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為了使用改進的藥物並繼續開發、製造或營銷我們的候選藥物，我們必須獲得此類第三方的獨家許可。我們可能無法在獨家基礎上、以商業上合理的條款或根本無法獲得此類許可，這可能會阻止我們將候選藥物商業化，或者讓我們的競爭對手或其他人有機會獲得對我們的業務非常重要的技術。我們還可能需要我們知識產權的任何共同所有人的合作，以便向第三方強制執行此類知識產權，而此類合作可能不會提供給我們。

此外，這些技術的內部許可和收購是一個競爭激烈的領域，一些更成熟的公司也在採取戰略，以許可或收購我們可能認為有吸引力的候選產品或技術。這些老牌公司可能比我們有競爭優勢，因為它們的規模、現金資源以及更強的臨牀開發和商業化能力。此外，將我們視為競爭對手的公司可能不願將版權授權給我們。此外，我們可能無法在我們的重點領域內確定合適的候選產品或技術。如果我們不能成功獲得合適的候選產品或技術的權利，我們的業務和前景可能會受到實質性的不利影響。

如果我們不能保護我們的商業祕密的機密性，我們的商業和競爭地位就會受到損害。

除了專利保護，我們還依靠專有技術和商業祕密保護，以及與我們的員工、顧問和第三方簽訂的保密協議和發明轉讓協議，以保護我們的機密和專有信息，特別是在我們認為專利保護不合適或不可能獲得的情況下。

我們的政策是要求我們的員工、顧問、外部科學合作者、贊助研究人員和其他顧問在與我們開始僱傭或諮詢關係時執行保密協議。這些協議規定，除非在某些特定情況下，否則個人或實體在與我方關係期間開發或披露的有關我方業務或財務的所有機密信息均須保密，不得向第三方披露。就僱員而言，協議規定，所有由個人構思的、與我們目前或計劃中的業務或研發有關的發明，或在正常工作時間內、在我們的辦公場所內進行的、或使用我們的設備或專有信息進行的發明，都是我們的專有財產。就顧問和其他第三方而言，協議規定，所有與所提供服務相關的發明都是我們的專有財產。但是，我們不能保證我們已經與可能或曾經接觸到我們的商業祕密或專有技術和流程的每一方簽訂了此類協議。我們還制定了政策，並進行了培訓，為我們在保護商業祕密方面的期望提供指導，並就最佳做法提供建議。儘管做出了這些努力，但任何一方都可能違反協議，泄露我們的專有信息，包括我們的商業祕密，而我們可能無法就此類違規行為獲得足夠的補救措施。

除了合同措施外，我們還試圖通過其他適當的預防措施(例如物理和技術安全措施)來保護我們專有信息的機密性。然而，商業祕密和技術訣竅可能很難保護。例如，在員工或擁有授權訪問權限的第三方盜用商業祕密的情況下，這些措施可能無法為我們的專有信息提供足夠的保護。我們的安全措施可能無法阻止員工或顧問盜用我們的商業祕密並將其提供給競爭對手，我們對此類不當行為可能採取的任何補救措施都可能無法提供足夠的補救措施來充分保護我們的利益。強制執行一方非法披露或挪用商業祕密的主張可能是困難、昂貴和耗時的，結果是不可預測的。此外，商業祕密可能由其他人以阻止我們獲得法律追索權的方式獨立開發。如果我們的任何機密或專有信息(如我們的商業祕密)被泄露或挪用，或者其中任何信息是由競爭對手獨立開發的，我們的競爭地位可能會受到損害。

此外，美國以外的法院有時也不太願意保護商業祕密。如果我們選擇訴諸法庭來阻止第三方使用我們的任何商業祕密，我們可能會招致鉅額費用。即使我們勝訴，這些類型的訴訟也可能會消耗我們的時間和其他資源。儘管我們採取措施保護我們的專有信息和商業祕密，但第三方可以獨立開發實質上同等的專有信息和技術，或以其他方式獲取我們的商業祕密或披露我們的技術。因此，我們可能無法有意義地保護我們的商業祕密。上述任何一項都可能對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景產生重大不利影響。

知識產權侵權的第三方索賠可能會阻止、推遲或以其他方式幹擾我們的產品發現和開發工作。

我們的商業成功在一定程度上取決於我們開發、製造、營銷和銷售我們的候選產品以及使用我們的專有技術而不侵犯、挪用或以其他方式侵犯第三方的知識產權或專有權利的能力。在生物技術和製藥行業，有大量涉及專利和其他知識產權的訴訟，以及挑戰專利的行政訴訟，包括幹擾、派生、各方之間的審查、授權後審查和在美國專利商標局的複審程序，或者在外國司法管轄區的異議和其他類似程序。我們可能面臨或受到擁有專利或其他知識的第三方未來訴訟的威脅。

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指控我們的候選產品和/或專有技術侵犯、挪用或以其他方式侵犯其知識產權的知識產權。在我們開發候選產品的領域中，存在着大量由第三方擁有的美國和外國頒發的專利和未決的專利申請。隨着生物技術和製藥行業的擴張以及更多專利的頒發，我們的候選產品可能會引發侵犯他人專利權的索賠的風險增加。此外，包括我們在內的行業參與者並不總是清楚哪些專利涵蓋各種類型的藥物、產品或它們的使用或製造方法。因此，由於我們領域中頒發的專利和提交的專利申請數量眾多，第三方可能會聲稱他們擁有包含我們候選產品、技術或方法的專利權。

如果第三方聲稱我們侵犯、挪用或以其他方式侵犯其知識產權，我們可能會面臨許多問題，包括但不限於：

我們的一些競爭對手可能比我們更有效地承受複雜專利訴訟的費用，因為他們擁有更多的資源。此外，任何訴訟的發起和繼續產生的任何不確定性都可能對我們籌集繼續運營所需資金的能力產生重大不利影響，或者可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。

第三方可能聲稱我們未經授權使用他們的專有技術，包括通過對我們提起專利侵權訴訟來強制執行我們的專利。在這方面，在美國依法頒發的專利享有有效性推定，只有“清晰而有説服力”的證據，即更高的證明標準，才能反駁這一推定。

可能存在我們目前不知道的第三方專利，即與我們候選產品的使用或製造相關的材料、配方、製造方法或治療方法的權利要求。由於專利申請可能需要數年時間才能發佈，因此可能存在當前正在處理的專利申請，這些申請可能會導致我們的候選產品可能會侵犯已頒發的專利。此外，第三方可能會在未來獲得專利，並聲稱使用我們的技術侵犯了這些專利。

如果有管轄權的法院持有任何第三方專利，涵蓋我們候選產品的製造過程，或在製造過程中使用或形成的材料，或任何最終產品本身，則這些專利的持有者可能能夠阻止我們將我們的候選產品商業化，除非我們獲得適用專利下的許可，或者直到這些專利到期或這些專利最終被確定為無效或不可強制執行。同樣，如果有管轄權的法院持有任何第三方專利，涵蓋我們的配方、製造工藝或使用方法的各個方面，包括聯合療法或患者選擇方法，則該專利的持有者可能能夠阻止我們開發候選產品並將其商業化的能力，除非我們獲得許可，或者直到該專利到期或最終被確定為無效或不可強制執行。在任何一種情況下，都可能無法以商業合理的條款獲得許可，或者根本無法獲得許可，特別是當此類專利由我們的主要競爭對手之一擁有或控制時。如果我們無法以商業上合理的條款獲得第三方專利的必要許可，或者根本無法獲得許可，我們將候選產品商業化的能力可能會受損或延遲，這可能會嚴重損害我們的業務。即使我們獲得了許可，它也可能是非排他性的，從而使我們的競爭對手能夠使用授權給我們的相同技術。此外，如果我們的專利和專利申請提供的保護的廣度或強度受到威脅，可能會阻止公司與我們合作，對當前或未來的候選產品進行許可、開發或商業化。

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對我們提出索賠的各方可能會尋求並獲得禁令或其他公平救濟，這可能會有效地阻礙我們進一步開發和商業化我們的候選產品。對這些索賠的辯護，無論其是非曲直，都將涉及大量的訴訟費用，並將大量分流員工的時間和資源，不利於我們的業務。如果針對我們的侵權索賠成功，我們可能需要支付大量損害賠償，包括故意侵權的三倍損害賠償金和律師費、從第三方獲得一個或多個許可證、支付版税或重新設計我們的侵權產品，這可能是不可能的，或者需要大量的時間和金錢支出。我們無法預測是否會有這種性質的牌照，或者是否會以商業合理的條件提供。此外，即使在沒有訴訟的情況下，我們也可能需要從第三方獲得許可來推進我們的研究或允許我們的候選產品商業化，並且我們可能無法以合理的成本或合理的條款獲得這些許可中的任何一項(如果有的話)。在這種情況下，我們將無法進一步開發和商業化我們的候選產品，這可能會嚴重損害我們的業務。

我們可能會捲入保護或強制執行我們的專利或許可人的專利的訴訟，這可能是昂貴、耗時且不成功的，並可能導致發現此類專利不可強制執行或無效。

競爭對手可能會侵犯我們的專利或我們許可方的專利。為了打擊侵權或未經授權的使用，我們可能會被要求提出侵權索賠，這可能是昂貴和耗時的。此外，在侵權訴訟中，法院可能會裁定我們的一項或多項專利無效或不可強制執行，或者可能以我們的專利不涵蓋相關技術為由拒絕阻止另一方使用相關技術。

在美國的專利訴訟中，被告聲稱專利無效和/或不可強制執行的反訴司空見慣，第三方可以基於多種理由斷言專利無效或不可強制執行。第三方也可以向美國或國外的行政機構提出類似的索賠，即使在訴訟範圍之外也是如此。這些類型的機制包括重新審查、授予後複審、當事各方之間的複審、幹擾訴訟、派生訴訟，以及在外國司法管轄區的同等訴訟(例如，反對訴訟)。這類訴訟可能導致我們的專利被撤銷或修改，從而不再涵蓋我們的候選產品。在法律上斷言無效和不可執行之後，任何特定專利的結果都是不可預測的。例如，關於有效性問題，我們不能確定沒有無效的先前技術，而我們、我們的專利律師和專利審查員在起訴期間並不知道這一點。如果被告以無效和/或不可強制執行的法律主張勝訴，或者如果我們不能充分保護我們的權利，我們將失去對我們候選產品的至少部分甚至全部專利保護。對這些類型的索賠進行辯護，無論其是非曲直，都將涉及鉅額訴訟費用，並將大量轉移我們業務中的員工資源。

相反，我們可以選擇通過請求美國專利商標局(USPTO)在複審、授予後審查、當事各方審查、幹擾訴訟、派生訴訟和外國司法管轄區的同等訴訟(例如反對訴訟)中審查專利權利要求，來挑戰第三方在美國專利中主張的專利權的可專利性，或者我們可以選擇在歐洲專利局(“EPO”)或其他外國專利局的專利異議訴訟中挑戰第三方的專利。即使成功，這些反對訴訟的費用也可能是巨大的，可能會消耗我們的時間或其他資源。如果我們不能在美國專利商標局、歐洲專利局或其他專利局獲得有利的結果，我們可能會面臨第三方的訴訟，指控我們的候選產品或專有技術可能侵犯了我們的專利。

此外，由於知識產權訴訟需要披露大量資料，在這類訴訟期間，我們的一些機密資料可能會因披露而受到損害。此外，可能會公佈聆訊、動議或其他臨時程序或發展的結果。如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，這種看法可能會對我們普通股的價格產生重大不利影響。上述任何一項都可能對我們的業務財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。

我們的國外知識產權有限，可能無法在全球範圍內保護我們的知識產權。

我們在美國以外的知識產權有限。在世界各國申請、起訴和保護候選產品專利的費用將高得令人望而卻步，而且我們在美國以外的一些國家的知識產權可能沒有美國那麼廣泛。此外，一些國家的法律對知識產權的保護程度不及美國的聯邦和州法律。因此，我們可能無法阻止第三方在美國以外的所有國家實施我們的發明，或在美國或其他司法管轄區銷售或進口使用我們的發明製造的產品。競爭對手可以在我們沒有獲得專利保護的司法管轄區使用我們的技術來開發自己的產品，此外，還可以將其他侵權產品出口到我們擁有專利保護但執法力度不如美國的地區。這些產品可能會在我們沒有任何已頒發專利的司法管轄區與我們的候選產品競爭，而我們的專利主張或其他知識產權可能不能有效或不足以阻止它們競爭。

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許多公司在外國司法管轄區保護和捍衞知識產權方面遇到了重大問題。某些國家的法律制度，特別是某些發展中國家的法律制度，不贊成執行專利、商業祕密和其他知識產權保護，特別是與生物製藥產品有關的保護，這可能使我們很難阻止侵犯我們的專利或針對第三方銷售競爭產品的行為，這些行為總體上侵犯了我們的專有權。如果第三方在外國司法管轄區發起訴訟，挑戰我們專利權的範圍或有效性，可能會導致巨大的成本，並將我們的努力和注意力從我們業務的其他方面轉移開來。在外國司法管轄區強制執行我們的專利權的訴訟可能會導致鉅額成本，並將我們的努力和注意力從我們業務的其他方面轉移出去，可能會使我們的專利面臨被無效或狹義解釋的風險，可能會使我們的專利申請面臨無法頒發的風險，並可能引發第三方對我們提出索賠。我們可能不會在我們發起的任何訴訟中獲勝，所判給的損害賠償或其他補救措施(如果有的話)可能沒有商業意義。因此，我們在世界各地執行知識產權的努力可能不足以從我們開發或許可的知識產權中獲得顯著的商業優勢。

我們使用開源軟件可能會限制我們將候選產品商業化的能力。

我們使用開源軟件可能會限制我們將候選產品商業化的能力。我們的技術使用開放源碼軟件，其中包含在開放源碼許可下從第三方作者那裏獲得許可使用的模塊。具體地説，支持探戈的一些軟件可能是在許可協議下提供的，該協議允許將軟件用於研究或其他非商業目的。因此，在未來，當我們尋求將我們的平臺與商業產品結合使用時，我們可能需要按照不同的許可條款許可該軟件，這在商業上合理的條款下可能是不可能的。如果我們無法按照允許其用於商業目的的條款許可軟件組件，我們可能需要更換這些軟件組件，這可能會導致延遲、額外的成本和額外的監管審批。

使用和分發開源軟件可能會帶來比使用第三方商業軟件更大的風險，因為開源許可方通常不提供關於侵權索賠或軟件代碼質量的擔保或其他合同保護。一些開源許可證要求我們提供源代碼，以便根據我們使用的開源軟件的類型進行修改或創建衍生作品。如果我們以某種方式將我們的專有軟件與開放源碼軟件結合起來，在某些開放源碼許可下，我們可能會被要求向公眾發佈我們專有軟件的源代碼。這可能會讓我們的競爭對手以更少的開發工作量和時間創建類似的產品，並最終可能導致我們的產品銷售損失。儘管我們監控我們對開源軟件的使用，但許多開源許可證的條款尚未得到美國法院的解釋，而且這些許可證的解釋方式可能會對我們將候選產品商業化的能力施加意想不到的條件或限制。我們可能被要求向第三方尋求許可，以便繼續提供我們的候選產品，重新設計我們的候選產品，或者在無法及時完成重新設計的情況下停止銷售我們的候選產品，其中任何一項都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。

第三方可能會聲稱我們的員工或顧問錯誤地使用或泄露了機密信息或挪用了商業祕密。

就像在生物技術和製藥行業中常見的那樣，我們僱傭的個人以前曾受僱於大學或其他生物製藥或製藥公司，包括我們的競爭對手或潛在的競爭對手。儘管目前沒有針對我們的挪用或不當披露索賠懸而未決，儘管我們努力確保我們的員工和顧問在為我們工作時不使用他人的專有信息或專有技術，但我們或我們的員工、顧問或獨立承包商可能會因疏忽或以其他方式使用或披露前僱主或其他第三方的知識產權(包括商業祕密或其他專有信息)。然後，我們可能不得不提起訴訟，以抗辯這些指控。如果我們除了支付金錢賠償之外，不能為任何這類索賠辯護，我們可能會失去寶貴的知識產權或人員。即使我們成功抗辯這類索償，但與知識產權索償有關的訴訟或其他法律程序可能會令我們招致鉅額開支，並可能分散我們的技術和管理人員的正常責任。此外，可能會公開宣佈聽證會、動議或其他臨時程序或事態發展的結果，如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，這種看法可能會對我們的普通股價格產生重大不利影響。這種類型的訴訟或訴訟可能會大幅增加我們的運營損失，並減少我們可用於開發活動的資源，而我們可能沒有足夠的財政或其他資源來充分開展此類訴訟或訴訟。例如, 我們的一些競爭對手可能比我們更有效地承擔這類訴訟或法律程序的費用，因為他們的財力要大得多。無論如何，知識產權訴訟或其他與知識產權有關的訴訟的發起和繼續所產生的不確定因素可能會對我們在市場上的競爭能力產生不利影響。

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我們可能無法通過收購和許可證內的方式獲得或維護我們開發流程所需的產品組件和流程的權利。

我們業務的增長可能在一定程度上取決於我們獲得、授權或使用第三方專有權的能力。例如，我們的候選產品可能需要特定配方才能有效工作，我們可能開發包含我們的化合物和預先存在的藥物化合物的候選產品，或者FDA或類似的外國監管機構可能要求我們為候選產品提供配套的診斷測試，其中任何一項都可能要求我們獲得使用第三方持有的知識產權的權利。此外，對於我們可能與第三方共同擁有的任何專利，我們可能需要向這些共同所有人授予與此類專利相關的許可。我們可能無法從第三方獲得我們認為對我們的業務運營必要或重要的任何成分、使用方法、工藝或其他第三方知識產權，或無法對其授予許可。此外，我們可能無法以合理的成本或合理的條款獲得任何這些許可證(如果有的話)。如果發生這種情況，我們可能需要停止使用這些第三方知識產權所涵蓋的成分或方法，並可能需要尋求開發不侵犯這些知識產權的替代方法，這可能會帶來額外的成本和開發延遲，即使我們能夠開發出這樣的替代方法，這可能是不可行的。即使我們能夠獲得許可，它也可能是非排他性的，這意味着我們的競爭對手也可能獲得獲得許可給我們的相同技術的訪問權。在這種情況下，我們可能需要花費大量時間和資源來開發或許可替代技術。

此外，我們有時與學術機構合作，根據與這些機構的書面協議加快我們的臨牀前研究或開發。在某些情況下，這些機構為我們提供了一個選項，可以通過談判獲得合作所產生的機構在技術上的任何權利的許可。即使我們擁有這樣的選擇權，我們也可能無法在指定的時間範圍內或在我們可以接受的條款下與機構協商許可證。如果我們無法做到這一點，該機構可能會將知識產權提供給其他人，可能會阻止我們實施我們的計劃。

第三方知識產權的許可和收購是一個競爭領域，那些可能比我們更成熟或擁有更多資源的公司也可能會採取我們認為必要或有吸引力的第三方知識產權許可或收購戰略，以便將我們的候選產品商業化。更成熟的公司可能比我們更具競爭優勢，因為它們的規模、現金資源以及更強的臨牀開發和商業化能力。此外，將我們視為競爭對手的公司可能不願將權利轉讓或許可給我們。不能保證我們能夠成功完成這些類型的談判，並最終獲得圍繞我們可能尋求開發或營銷的其他候選產品的知識產權。如果我們不能成功地獲得所需的第三方知識產權或保持我們現有的知識產權，我們可能不得不放棄某些項目的開發，我們的業務財務狀況、運營結果和前景可能會受到影響。

獲得和維護我們的專利保護有賴於遵守政府專利機構提出的各種程序、文件提交、費用支付和其他要求，如果不符合這些要求，我們的專利保護可能會減少或取消。

任何已頒發專利的定期維護費應在專利有效期內分幾個階段支付給美國專利商標局和外國專利代理機構。美國專利商標局和各種外國專利代理機構還要求在專利申請過程中和專利頒發後遵守一些程序、文件、費用支付和其他規定。雖然在許多情況下，疏忽可以通過支付滯納金或根據適用規則通過其他方式得到補救，但在某些情況下，不遵守規定可能會導致專利或專利申請被放棄或失效，從而導致相關司法管轄區的專利權部分或全部喪失。可能導致專利或專利申請被放棄或失效的不合規事件包括但不限於：未能在規定的期限內對官方行動做出迴應，未支付費用，以及未能適當地使其合法化並提交正式文件。如果發生不合規事件，我們的競爭對手可能會進入市場，這將對我們的業務財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。

美國和非美國司法管轄區專利法的變化可能會降低專利的整體價值，從而削弱我們保護我們候選產品的能力。

與其他生物製藥公司一樣，我們的成功在很大程度上依賴於知識產權，特別是專利。在生物製藥行業獲得和實施專利既涉及技術上的複雜性，也涉及法律上的複雜性，因此成本高昂、耗時長，而且本質上是不確定的。

過去或未來的專利改革立法可能會增加圍繞我們專利申請的起訴以及我們頒發的專利的執行或保護的不確定性和成本。例如，2013年3月，根據《萊希-史密斯美國發明法》(簡稱《美國發明法》)，美國從一開始就是一種“先發明”的專利制度，後來變成了一種“先申請”的專利制度。在一個

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在“先申請”制度下，假設其他可專利性要求得到滿足，第一個提交專利申請的發明人通常將有權獲得該發明的專利，而不管是否有另一位發明人較早地作出了該發明。美國發明法包括對美國專利法的其他一些重大修改，包括影響專利申請起訴方式的條款，重新定義現有技術，以及建立新的授權後審查制度。這些變化的影響目前尚不清楚，因為美國專利商標局繼續頒佈與美國發明法相關的新法規和程序，對專利法的許多實質性修改，包括“第一次申請”條款，直到2013年3月才生效。此外，法院尚未處理這些條款中的許多條款，該法案和本申請中討論的關於特定專利的新規定的適用性尚未確定，需要進行審查。然而，美國發明法及其實施可能會增加圍繞我們專利申請的起訴以及我們已發佈專利的執行或保護的不確定性和成本。

此外，美國最高法院最近的裁決縮小了某些情況下可獲得的專利保護範圍，並在某些情況下削弱了專利所有者的權利。除了對我們未來獲得專利的能力的不確定性增加之外，這一系列事件的結合也給一旦獲得專利的價值帶來了不確定性。根據美國國會、聯邦法院和美國專利商標局的決定，管理專利的法律和法規可能會以不可預測的方式發生變化，從而削弱我們獲得新專利或強制執行我們現有的專利和未來可能獲得的專利的能力。例如，在這種情況下，Assoc。在分子病理學訴Myriad Genetics，Inc.一案中，美國最高法院裁定，DNA分子的某些主張不能申請專利。雖然我們不相信我們擁有或許可的任何專利會因為這一裁決而被認定為無效，但我們無法預測法院、美國國會或美國專利商標局未來的裁決可能會如何影響我們的專利價值。其他司法管轄區專利法的任何類似不利變化也可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。

專利條款可能不足以在足夠長的時間內保護我們在候選產品上的競爭地位。

專利的壽命是有限的。在美國，如果及時支付所有維護費，專利的自然到期時間通常是自其最早的美國非臨時申請日期起20年。可能會有各種延期，但專利的有效期及其提供的保護是有限的。即使獲得了涵蓋我們候選產品的專利，一旦專利有效期到期，我們也可能面臨包括仿製藥在內的競爭產品的競爭。考慮到新產品候選產品的開發、測試和監管審查所需的時間，保護我們候選產品的專利可能會在我們或我們的合作伙伴將這些候選產品商業化之前或之後不久到期。因此，我們擁有和許可的專利組合可能不會為我們提供足夠的權利來排除其他公司將與我們相似或相同的產品商業化。

如果我們沒有為我們可能開發的任何候選產品獲得專利期延長，我們的業務可能會受到實質性的損害。

根據FDA對我們可能開發的任何候選產品的上市批准的時間、期限和細節，我們的一項或多項美國專利可能有資格根據1984年的《藥品價格競爭和專利期限恢復法》(“Hatch-Waxman修正案”)獲得有限的專利期延長。Hatch-Waxman修正案允許專利展期最長為五年，作為對FDA監管審查過程中失去的專利期的補償。專利期延長不得超過自產品批准之日起1400年的剩餘專利期，每個產品只能延長一項專利，並且只能延長涉及批准的藥物、使用方法或者製造方法的權利要求。然而，即使我們尋求延長專利期，也可能因為在測試階段或監管審查過程中未進行盡職調查、未能在適用的最後期限內提出申請、未能在相關專利到期前提出申請或任何其他未能滿足適用要求等原因而不被批准。此外，適用的期限或提供的專利保護範圍可能比我們要求的要少。如果我們無法獲得專利期限的延長或任何此類延長的期限比我們要求的要短，我們的競爭對手可能會在我們的專利到期後獲得競爭產品的批准，我們的業務、財務狀況、運營結果和前景可能會受到實質性的損害。

我們受到各種隱私和數據安全法律的約束，如果我們不遵守這些法律，可能會損害我們的業務。

我們保存着大量的敏感信息，包括與我們的臨牀前研究相關的機密業務和患者健康信息，並受管理此類信息的隱私和安全的法律法規的約束。在美國，有許多管理個人信息收集、使用、披露和保護的聯邦和州隱私和數據安全法律法規，包括聯邦和州健康信息隱私法、聯邦和州安全違規通知法以及聯邦和州消費者保護法。這些定律中的每一個都有不同的解釋，並不斷演變。2018年5月，一項新的隱私制度-一般數據保護條例-GDPR在歐洲經濟區(EEA)生效。GDPR管理歐洲人個人數據的收集、使用、披露、轉移或其他處理。除其他事項外，GDPR對個人數據的安全和向國家數據處理主管部門通報數據處理義務提出了新的要求，改變了可以處理個人數據的法律基礎，擴大了個人數據的定義，要求改變知情同意做法，以及向臨牀試驗受試者和調查人員發出更詳細的通知。此外，GDPR加強了對個人數據從位於歐洲經濟區的臨牀試驗地點向美國和歐盟委員會(European Commission)其他司法管轄區轉移的審查

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不承認有“足夠的”數據保護法，並對違規和違規行為處以鉅額罰款(最高可達2000萬歐元或我們全球合併年度總收入的4%)。GDPR還賦予數據主體和消費者協會一項私人訴訟權利，可以向監管當局提出投訴，尋求司法補救，並就違反GDPR造成的損害獲得賠償。遵守這些和任何其他適用的隱私和數據安全法律法規是一個嚴格和耗時的過程，我們可能需要建立額外的機制，以確保遵守新的數據保護規則。如果我們不遵守任何此類法律或法規，我們可能會面臨鉅額罰款和處罰，這可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果產生不利影響。

與員工事務相關的風險、管理增長的風險以及與我們業務相關的其他風險

我們希望擴大我們的開發和監管能力，因此，我們可能會在管理增長方面遇到困難，這可能會擾亂我們的運營。

我們預計我們的員工數量和業務範圍將大幅增長，特別是在產品候選開發和增強我們進行臨牀試驗的能力方面。為了管理我們預期的未來增長，我們必須繼續實施和改進我們的管理、運營和財務系統，擴大我們的設施，並繼續招聘和培訓更多合格的人員。由於我們的財力有限，而且我們的管理團隊在管理一傢俱有如此預期增長的公司方面的經驗有限，我們可能無法有效地管理我們業務的擴張，也無法招聘和培訓更多合格的人員。我們業務的擴張可能會導致巨大的成本，並可能轉移我們的管理和業務發展資源。任何無法管理增長的情況都可能推遲我們業務計劃的執行或擾亂我們的運營。

我們必須吸引和留住高技能員工才能取得成功。

要取得成功，我們必須招聘、留住、管理和激勵合格的臨牀、科學、技術和管理人員，而我們面臨着對經驗豐富的人才的激烈競爭。如果我們不能成功地吸引和留住合格的人才，特別是在管理層，這可能會對我們執行業務計劃的能力產生不利影響，損害我們的經營成果，並提高我們成功將STK-001和我們未來的候選產品商業化的能力。特別是，我們相信，我們未來的成功高度依賴於我們的高級管理層的貢獻，特別是我們的首席執行官、首席財務官、首席運營官和首席業務官、我們的首席醫療官、我們的首席科學官、我們的聯合創始人兼集團副總裁Discovery Research，以及我們的資深科學家和高級管理團隊的其他成員。這些人中的任何一個都與我們有隨意的僱傭安排，如果獲得批准，他們失去服務可能會推遲或阻止我們產品流水線的成功開發、我們計劃中的臨牀試驗的完成或我們候選產品的商業化。生物科技領域對人才的爭奪十分激烈，因此，我們可能無法繼續吸引和留住業務發展所需的合格人才，也無法招聘到合適的接班人。

與我們競爭合格人才的許多其他生物技術公司比我們擁有更多的財政和其他資源，不同的風險狀況，以及更長的行業歷史。他們還可以提供更多樣化的機會和更好的職業晉升機會。對於高素質的應聘者來説，這些特點中的一些可能比我們提供的更具吸引力。如果我們不能繼續吸引和留住高素質的人才，我們發現和開發候選產品的速度和成功率以及我們的業務將受到限制。

如果我們的管理層成員和組織內其他關鍵職能的關鍵人員因新冠肺炎疫情而無法履行職責或可用時間有限，則我們可能無法執行我們的業務戰略和/或我們的運營可能會受到負面影響。我們的成功取決於我們能否在競爭激烈的環境中吸引和留住合格的管理層和關鍵人員。合格的人才需求量很大，我們可能會花費大量成本來吸引他們，特別是在高管層面。我們在吸引和留住關鍵人才方面可能會面臨困難，原因有很多，包括管理層變動、我們的臨牀階段項目表現不佳或停止、競爭對手的招聘或新冠肺炎疫情導致的招聘和招聘過程的延誤。我們不能保證我們能夠僱傭或留住運營所需的人員，也不能保證任何此類人員的流失不會對我們的財務狀況和運營結果產生實質性影響。

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未來的收購或戰略聯盟可能會擾亂我們的業務，損害我們的財務狀況和運營結果。

我們可能會收購更多的業務或藥品，與第三方結成戰略聯盟或建立合資企業，我們相信這些將補充或擴大我們現有的業務。如果我們收購有前景的市場或技術的企業，如果我們不能成功地將它們與我們現有的運營和公司文化結合起來，我們可能無法實現收購這些企業的好處。我們在開發、製造和營銷任何由戰略聯盟或收購產生的新藥時可能會遇到許多困難，推遲或阻止我們實現預期的好處或加強我們的業務。我們不能向您保證，在任何此類收購之後，我們將實現預期的協同效應，以證明這筆交易是合理的。我們面臨的與收購相關的風險包括：

我們未能解決過去或未來收購或戰略聯盟中遇到的這些風險或其他問題，可能會導致我們無法實現這些交易的預期收益，導致我們招致意想不到的債務，並總體上損害業務。未來的收購還存在導致債務、或有負債、攤銷費用或增量運營費用的風險，其中任何一項都可能損害我們的財務狀況或運營業績。

如果我們不遵守環境、健康和安全法律法規，我們可能會受到罰款或處罰，或者產生可能損害我們業務的成本。

我們將受到眾多環境、健康和安全法律法規的約束，包括有關實驗室程序和危險材料和廢物的處理、使用、儲存、處理和處置的法律法規。我們的行動將涉及使用危險和易燃材料，包括化學品和生物材料。我們的業務還可能產生危險廢物產品。我們一般預期會與第三方簽訂合約，處理這些物料和廢物。我們無法消除這些材料造成污染或傷害的風險。如果我們使用任何危險材料造成污染或傷害，我們可能要對由此造成的任何損害負責，任何責任都可能超出我們的資源範圍。我們還可能招致與民事或刑事罰款以及不遵守此類法律法規的懲罰相關的鉅額費用。

雖然我們維持工傷賠償保險，以支付因使用危險材料導致員工受傷而可能產生的費用和開支，但該保險可能不足以承擔潛在的責任。

此外，為了遵守當前或未來的環境、健康和安全法律法規，我們可能會產生鉅額成本。這些現行或未來的法律法規可能會損害我們的研究、開發或生產努力。我們不遵守這些法律法規也可能導致鉅額罰款、處罰或其他制裁。

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不利的全球經濟狀況可能會對我們的業務、財務狀況、股票價格和經營業績產生不利影響。

我們的經營業績可能會受到全球經濟和全球金融市場總體狀況的不利影響。例如，全球金融危機導致資本和信貸市場極度波動和中斷。嚴重或長期的經濟低迷，如2008年的全球金融危機，可能會給我們的業務帶來各種風險，包括對我們的候選產品的需求減弱，以及我們在需要時以可接受的條件籌集額外資本的能力(如果有的話)。再舉一個例子，我們的財務業績可能會受到最近新冠肺炎爆發的負面影響。這些影響的程度和持續時間在很大程度上仍然是不確定的，取決於目前無法準確預測的未來事態發展，例如新冠肺炎的嚴重程度和傳播率，採取的遏制行動的程度和有效性，以及這些和其他因素對我們的運營和全球經濟的總體影響。疲軟或衰退的經濟也可能給我們的供應商帶來壓力，可能導致供應中斷，或者導致我們的客户推遲支付我們的服務。如果當前的股票和信貸市場惡化，可能會使任何必要的債務或股權融資變得更加困難、成本更高、稀釋程度更高。如果不能及時以有利的條件獲得任何必要的融資，可能會對我們的增長戰略、財務業績和股票價格產生實質性的不利影響，並可能要求我們推遲或放棄臨牀開發計劃。此外，我們目前的一個或多個服務提供商、製造商和其他合作伙伴可能無法在經濟困難時期倖存下來。, 這可能會直接影響我們按時和按預算實現經營目標的能力。上述任何一項都可能損害我們的業務，我們無法預見當前的經濟氣候和金融市場狀況可能對我們的業務產生不利影響的所有方式。此外，我們的股票價格可能會下跌，部分原因是股市的波動和任何普遍的經濟低迷。

我們或我們的第三方服務提供商面臨與衞生流行病和其他疫情相關的風險，這可能會嚴重擾亂我們的運營。

我們的業務可能會受到新冠肺炎或其他流行病的影響。包括新冠肺炎在內的公共衞生疫情可能導致我們或我們的員工、承包商、供應商和其他合作伙伴在一段時間內無法開展業務活動，包括因政府當局可能要求或強制關閉而無法開展業務活動。我們目前依賴，並可能繼續依賴第三方服務提供商，這些服務提供商位於受新冠肺炎嚴重影響的當地人和/或從受新冠肺炎嚴重影響的國家/地區採購原材料、樣品、組件或其他材料和報告的第三方服務提供商。因此，研究材料的供應和早期研究活動很容易受到不利因素的影響，這些因素會對我們的一個或多個第三方服務提供商產生不利影響，這些第三方服務提供商位於和/或來自受新冠肺炎顯著影響的地點。我們還可能遇到新冠肺炎或其他衞生流行病或疫情在這些地點中的一個或多個發生對我們的某些供應商造成的影響，這可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果產生實質性的不利影響。此外，醫院或其他臨牀試驗站點也可能因新冠肺炎而不堪重負，從而將資源或注意力從我們的臨牀試驗上轉移開，這可能會導致我們的試驗延遲或對登記產生負面影響。新冠肺炎和緩解措施也可能對全球經濟狀況產生不利影響，從而可能對我們的業務和財務狀況產生不利影響。新冠肺炎對我們業績的影響程度將取決於高度不確定和無法預測的未來發展，包括可能出現的關於病毒嚴重程度的新信息以及遏制其影響的行動。

我們或我們所依賴的第三方可能會受到自然災害的不利影響，我們的業務連續性和災難恢復計劃可能無法充分保護我們免受嚴重災難的影響。

自然災害可能會嚴重擾亂我們的運營，並對我們的業務、運營結果、財務狀況和前景產生實質性的不利影響。如果發生自然災害、火災、颶風、停電或其他事件，使我們無法使用全部或很大一部分總部，損壞關鍵基礎設施(如我們供應商的製造設施)，或以其他方式中斷運營，我們可能很難，甚至在某些情況下，不可能在相當長的一段時間內繼續我們的業務。

在發生嚴重災難或類似事件時，我們現有的災難恢復和業務連續性計劃可能會被證明是不夠的。由於我們的災難恢復和業務連續性計劃的性質有限，我們可能會產生大量費用，這可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。

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我們的內部計算機和信息系統，或我們的CRO、CMO或其他承包商或顧問使用的系統，可能會出現故障或遭遇安全漏洞，這可能會導致我們的開發計劃受到實質性破壞。

儘管採取了適當的安全措施，我們內部的計算機和信息系統，以及我們現在和未來的任何CRO、CMO和其他承包商或顧問的計算機和信息系統可能會受到計算機病毒、未經授權的訪問、自然災害、恐怖主義、戰爭以及電信和電氣故障的破壞。雖然我們尚未經歷過任何此類重大系統故障或事故，也不知道有任何安全漏洞，但如果發生此類事件並導致我們的運營中斷，可能會導致我們的開發計劃和業務運營受到重大幹擾，無論是由於我們的商業祕密或其他專有信息的丟失，還是由於其他類似的中斷。例如，來自已完成或未來的臨牀前研究或臨牀試驗的數據丟失可能會導致我們的監管審批工作出現重大延誤，並顯著增加我們恢復或複製數據的成本。如果任何中斷或安全漏洞導致我們的數據或應用程序丟失或損壞，或不適當地披露機密或專有信息，我們可能會招致責任，我們的競爭地位可能會受到損害，我們候選產品的進一步開發和商業化可能會顯著延遲。

我們的技術系統出現故障或被破壞可能會使我們承擔責任或中斷我們的業務運營。

我們越來越依賴技術、系統和數據來運營我們的業務。特別值得一提的是，新冠肺炎疫情促使我們改變了業務做法，包括要求我們在美國的辦公室員工在家工作。因此，我們越來越依賴我們的技術系統來運營我們的業務，我們有效管理業務的能力取決於我們的技術系統和數據的安全性、可靠性和充分性，其中包括使用雲技術，包括軟件即服務(SaaS)、平臺即服務(PaaS)和基礎設施即服務(IaaS)。對我們的技術系統(包括我們使用的雲技術)的崩潰、入侵、腐敗、破壞或破壞，和/或未經授權訪問我們的數據和信息，都可能使我們承擔責任或對我們的業務運營產生負面影響。我們的技術系統，包括我們使用的雲技術，在數量和複雜性上持續增加，這使得它們可能容易受到故障、惡意入侵和隨機攻擊。同樣，被授權訪問我們的技術系統(包括我們使用的雲技術)的個人的數據隱私或安全漏洞可能會帶來敏感數據(包括屬於我們、我們的患者或其他業務合作伙伴的知識產權、商業祕密或個人信息)暴露給未經授權的人或公眾的風險。

網絡攻擊的頻率、複雜性和強度都在增加，而且越來越難被發現。他們往往是由有動機的、資源充足的、熟練的和堅持不懈的行為者實施的，包括民族國家、有組織犯罪集團、“黑客活動家”和懷有惡意行為的僱員或承包商。網絡攻擊可能包括部署有害惡意軟件和按鍵記錄器、勒索軟件、拒絕服務攻擊、惡意網站、利用社會工程和其他手段影響我們的技術系統和數據的機密性、完整性和可用性。網絡攻擊還可能包括供應鏈攻擊，這可能會導致我們的產品或為代工生產的產品的製造延遲。我們的主要業務合作伙伴面臨着類似的風險，其系統的任何安全漏洞都可能對我們的安全態勢產生不利影響。網絡攻擊可能包括敵對的外國政府的不法行為、工業間諜活動、電信欺詐和其他形式的網絡欺詐、部署有害的惡意軟件、拒絕服務、社會工程欺詐或其他威脅數據機密性、完整性和可用性的手段。成功的網絡攻擊可能會給我們帶來嚴重的負面後果，包括但不限於運營中斷，機密商業信息被挪用，包括財務信息、商業祕密、財務損失和公司戰略計劃的披露。到目前為止，我們還沒有經歷過數據或信息系統的實質性損害。然而，儘管我們投入資源保護我們的信息系統，但我們意識到網絡攻擊是一種威脅，不能保證我們的努力能夠防止信息安全漏洞，這些漏洞會給我們帶來商業、法律、財務或聲譽方面的損害。, 否則將對我們的經營業績和財務狀況產生實質性的不利影響。

此外，我們所依賴的各種第三方的計算機系統，包括我們的CRO、CMO和其他承包商、顧問以及律師和會計師事務所，可能會受到計算機病毒、未經授權的訪問、數據泄露、網絡釣魚攻擊、網絡罪犯、自然災害(包括颶風和地震)、恐怖主義、戰爭以及電信和電力故障的損害。我們依賴我們的第三方提供商實施有效的安全措施，並針對任何此類故障、缺陷或漏洞進行識別和糾正。他説：

此外，我們越來越多地使用雲技術可能會增加這些和其他運營風險，而云技術服務提供商未能充分保護其系統和防止網絡攻擊可能會擾亂我們的運營，並導致挪用、腐敗或丟失機密或適當信息。儘管採取了適當的安全措施，我們內部的計算機和信息系統，以及我們現在和未來的任何CRO、CMO和其他承包商或顧問的計算機和信息系統可能會受到計算機病毒、未經授權的訪問、自然災害、恐怖主義、戰爭以及電信和電氣故障的破壞。雖然到目前為止，我們沒有遇到任何此類重大系統故障或事故，也不知道有任何安全漏洞，但如果發生此類事件並導致我們的運營中斷，可能會導致

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我們的開發計劃和業務運營受到重大破壞，無論是由於我們的商業祕密或其他專有信息的丟失，還是由於其他類似的中斷。例如，來自已完成或未來的臨牀前研究或臨牀試驗的數據丟失可能會導致我們的監管審批工作出現重大延誤，並顯著增加我們恢復或複製數據的成本。如果任何中斷或安全漏洞導致我們的數據或應用程序丟失或損壞，或不適當地披露機密或專有信息，我們可能會招致責任，我們的競爭地位可能會受到損害，我們候選產品的進一步開發和商業化可能會顯著延遲。雖然我們繼續建設和改進我們的系統和基礎設施，包括我們的業務連續性計劃，但不能保證我們的努力將防止我們的系統出現故障或漏洞，這些故障或漏洞可能對我們的業務和運營產生不利影響，和/或導致關鍵或敏感信息丟失，這可能會對我們造成財務、法律、業務、運營或聲譽損害，或失去競爭優勢。此外，我們的責任保險在類型或金額上可能不足以涵蓋與安全漏洞、網絡攻擊和其他相關漏洞相關的索賠。

我們的員工、首席調查員、CRO、CMO和顧問可能從事不當行為或其他不當活動，包括不遵守監管標準和要求以及內幕交易。

我們面臨着員工、首席調查員、顧問和商業合作伙伴欺詐或其他不當行為的風險。這些當事人的不當行為可能包括故意不遵守FDA和非美國監管機構的規定，向FDA和非美國監管機構提供準確的信息，遵守美國和國外的醫療欺詐和濫用法律法規，準確報告財務信息或數據，或向我們披露未經授權的活動。特別是，醫療保健行業的銷售、營銷和商業安排受到旨在防止欺詐、不當行為、回扣、自我交易和其他濫用行為的廣泛法律法規的約束。這些法律法規可能會限制或禁止廣泛的定價、折扣、營銷和促銷、銷售佣金、客户激勵計劃和其他業務安排。這些不當行為也可能涉及不當使用在臨牀研究過程中獲得的信息，這可能會導致監管制裁，並對我們的聲譽造成嚴重損害。我們已經通過了適用於所有員工的行為準則，但並非總是能夠識別和阻止員工的不當行為，我們為發現和防止此類行為所採取的預防措施可能無法有效控制未知或不可管理的風險或損失，或保護我們免受因未能遵守這些法律或法規而引起的政府調查或其他行動或訴訟。如果對我們採取任何此類行動，而我們沒有成功地為自己辯護或維護自己的權利，這些行動可能會對我們的業務產生重大影響，包括施加鉅額罰款或其他制裁。

我們的業務存在重大的產品責任風險，我們獲得足夠保險的能力可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。

在臨牀試驗中，我們將面臨與測試STK-001和我們未來的候選產品相關的固有產品責任風險，如果我們將任何候選產品商業化，我們將面臨更大的風險。如果我們不能成功地為自己辯護，聲稱我們的候選產品造成了傷害，我們可能會招致重大責任。無論是非曲直或最終結果如何，責任索賠可能導致：

雖然我們目前擁有我們認為適合我們開發階段的產品責任保險，但在臨牀開發或營銷STK-001或我們未來的任何候選產品之前，我們可能需要獲得更高的水平。我們擁有或可能獲得的任何保險都可能不能為潛在的責任提供足夠的保險。此外，臨牀試驗和產品責任保險正變得越來越昂貴。因此，我們可能無法以合理的成本獲得足夠的保險，以保護我們免受產品責任索賠造成的損失，這些損失可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。

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與我們普通股所有權相關的風險

我們股票的市場價格可能會波動，你可能會損失全部或部分投資。

我們普通股的交易價格可能波動很大，會受到各種因素的影響，其中一些因素是我們無法控制的。我們普通股的市場價格可能會受到許多因素的影響，包括本節和本報告其他部分以及以下內容中描述的其他風險：

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此外，整個股票市場，特別是製藥、生物製藥和生物技術股票市場，經歷了極端的價格和成交量波動，這些波動往往與發行人的經營業績無關或不成比例。這些廣泛的市場和行業因素可能會嚴重損害我們普通股的市場價格，無論我們的實際經營業績如何。實現上述任何風險或任何廣泛的其他風險，包括本“風險因素”部分描述的風險，都可能對我們普通股的市場價格產生戲劇性的不利影響。

我們的主要股東和管理層擁有我們相當大比例的股票，並將能夠對股東批准的事項施加重大控制。

我們的高管、董事和附屬公司控制着我們已發行的有表決權股票的很大一部分。因此，如果這些股東一起行動，很可能會繼續有效控制需要股東批准的公司行動的結果，包括選舉董事、修改我們的組織文件、任何合併、合併或出售我們所有或幾乎所有資產以及任何其他重大公司交易。這些股東的利益可能與你的利益不同，甚至可能與你的利益衝突。例如，這些股東可能推遲或阻止我們公司控制權的變更，即使這種控制權變更將使我們的其他股東受益，這可能會剝奪我們的股東在出售我們公司或我們的資產時獲得普通股溢價的機會，並可能影響我們普通股的現行市場價格。由於投資者認為可能存在或出現利益衝突，股票所有權的顯著集中可能會對我們普通股的交易價格產生不利影響。

此外，截至2020年11月20日，與Apple Tree Partners關聯的一家實體實益擁有我們普通股所有流通股47.5%的投票權。該實體以前控制了我們普通股的大部分投票權，因此，我們以前有資格成為納斯達克上市規則意義上的“受控公司”。因此，我們被允許依賴某些規模的治理需求，儘管我們選擇不這樣做。

如果證券或行業分析師不發表關於我們業務的研究或報告，或者如果他們對我們的股票發表不利或誤導性的意見，我們的股價和交易量可能會下降。

我們普通股的交易市場將受到行業或證券分析師發佈的關於我們或我們業務的研究和報告的影響。我們不能控制分析師，也不能控制他們報告中的內容和觀點。如果報道我們的任何分析師對我們、我們的商業模式、我們的知識產權或我們的股票表現發表了負面或誤導性的意見，或者如果我們的臨牀前研究、臨牀試驗和運營結果未能達到分析師的預期，我們的股價可能會下跌。如果一位或多位這樣的分析師停止對我們的報道，或未能定期發佈有關我們的報告，我們可能會在金融市場失去可見性，這反過來可能導致我們的股價或交易量下降。

我們是一家“新興成長型公司”，也是一家“規模較小的報告公司”，我們無法確定，降低適用於新興成長型公司或較小報告公司的報告要求，是否會降低我們的普通股對投資者的吸引力。

我們是一家“新興成長型公司”，在2012年的“創業啟動法案”(Jumpstart Our Business Startups Act，簡稱“JOBS法案”)中被定義為“新興成長型公司”。只要我們繼續是一家新興成長型公司，我們就可以利用適用於其他非新興成長型公司的上市公司的各種報告要求的豁免，包括(I)不被要求遵守經修訂的2002年薩班斯-奧克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)第404節的審計師認證要求，(Ii)減少我們定期報告和委託書中關於高管薪酬的披露義務，以及(Iii)免除持有不具約束力的諮詢的要求。

我們將一直是一家新興的成長型公司，直到(I)財政年度的最後一天(A)我們的年度總收入至少為10.7億美元，或者(B)我們被視為大型加速申報公司，這要求截至前一年6月30日，我們非關聯公司持有的普通股的市值超過7億美元，(Ii)我們在之前的三年期間發行了超過10億美元的不可轉換債券，以及(Iii)12月31日，兩者中較早的一天之前，我們將一直是一家新興的成長型公司，直到(I)財政年度的最後一天，我們的年度總收入至少為10.7億美元，或者(B)我們被視為大型加速申報公司，這要求我們非關聯公司持有的普通股的市值在之前的6月30日超過7億美元，

根據就業法案，新興成長型公司還可以推遲採用新的或修訂後的會計準則，直到這些準則適用於私營公司。我們選擇利用這一延長過渡期的好處。因此，我們的合併財務報表可能無法與遵守這種新的或修訂的會計準則的公司的財務報表相比較。在我們不再是“新興成長型公司”或明確且不可撤銷地選擇退出證券法第7(A)(2)(B)節規定的豁免之日之前，當適用於我們的合併財務報表且上市公司和私營公司的生效日期不同的新的或修訂的會計準則發佈時，我們將披露非新興成長型公司需要採用的日期以及我們將採用最近發佈的會計準則的日期。

我們也是一家“較小的報告公司”，這意味着我們非關聯公司持有的股票市值不到7億美元，在最近結束的財年裏，我們的年收入不到1億美元。我們可能會繼續做一個

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只要(I)非關聯公司持有的我們股票的市值低於2.5億美元，或(Ii)我們在最近結束的會計年度內的年收入低於1億美元，並且非關聯公司持有的我們股票的市值低於7億美元，我們就可以成為一家規模較小的報告公司。如果我們是一家較小的報告公司，當我們不再是一家新興的成長型公司時，我們可能會繼續依賴較小的報告公司可以獲得的某些披露要求的豁免。具體地説，作為一家較小的報告公司，我們可能會選擇在我們的Form 10-K年度報告中只公佈最近兩個會計年度的經審計財務報表，與新興成長型公司類似，較小的報告公司減少了有關高管薪酬的披露義務。我們無法預測投資者是否會因為我們可能依賴這些豁免而發現我們的普通股吸引力下降。如果一些投資者因此發現我們的普通股吸引力下降，我們的普通股交易市場可能會變得不那麼活躍，我們的股價可能會更加波動。

根據我們的章程文件和特拉華州法律，反收購條款可能會使收購我們變得更加困難，這可能對我們的股東有利，並可能阻止我們的股東試圖更換或撤換我們目前的管理層。

我們重述的公司證書和重述的章程包含可能延遲或阻止公司控制權變更的條款。這些規定還可能使股東很難選舉不是由我們董事會現任成員提名的董事或採取其他公司行動，包括對我們的管理層進行變動。這些條文包括：

我們重述的公司註冊證書中的獨家法庭條款可能會限制股東在司法論壇上提出其認為有利於與我們或我們的任何董事、高級管理人員或其他員工發生糾紛的索賠的能力，這可能會阻礙與此類索賠相關的訴訟。

我們重述的公司註冊證書，在法律允許的最大範圍內，規定特拉華州衡平法院是以下案件的獨家審理場所：代表我們提起的任何衍生訴訟或訴訟；任何聲稱違反受託責任的訴訟；根據特拉華州一般公司法(“DGCL”)、我們重述的公司註冊證書或我們重述的章程對我們提出索賠的任何訴訟；或者受內部事務原則管轄的針對我們的索賠的任何訴訟。這一排他性法院條款不適用於為執行《交易法》規定的義務或責任而提起的訴訟。然而，它可以適用於專屬法院條款中列舉的一個或多個類別的訴訟，並根據證券法主張索賠，因為證券法第22條規定，聯邦法院和州法院對為執行證券法或其規則和條例規定的任何義務或責任而提起的所有訴訟同時擁有管轄權。法院是否會根據《證券法》強制執行此類條款還存在不確定性，我們的股東不會被視為放棄了對聯邦證券法及其規則和條例的遵守。

這種法院條款的選擇可能會限制股東在司法法院提出其認為有利於與我們或我們的任何董事、高級管理人員或其他員工發生糾紛的索賠的能力，這可能會阻礙與此類索賠相關的訴訟。或者，如果法院發現我們重述的公司註冊證書中包含的法院條款的選擇在訴訟中不適用或不可執行，我們可能會產生與在其他司法管轄區解決此類訴訟相關的額外費用，這可能會損害我們的業務、運營結果和財務狀況。

此外，DGCL的第203節可能會阻止、推遲或阻止我公司控制權的變更。第203條對我們與持有我們15%或更多普通股的人之間的合併、業務合併和其他交易施加了一定的限制。

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證券法第22條賦予聯邦法院和州法院對所有索賠的同時管轄權，這些索賠是為了執行證券法或其下的規則和條例規定的任何義務或責任而提出的。2020年4月，我們修訂並重申了我們重述的章程，規定美國聯邦地區法院將在法律允許的最大範圍內，成為解決根據證券法提出訴訟理由的任何投訴的獨家論壇(此類條款，即“聯邦論壇條款”)。我們決定通過聯邦論壇的一項條款之前，特拉華州最高法院裁定，根據特拉華州的法律，這些條款在表面上是有效的。雖然不能保證聯邦或州法院將遵循特拉華州最高法院的判決，或決定在特定案件中執行聯邦論壇條款，但聯邦論壇條款的適用意味着，我們的股東為執行證券法規定的任何義務或責任而提起的訴訟必須向聯邦法院提起，而不能向州法院提起。

“交易法”第27條規定，聯邦政府對為執行“交易法”或其下的規則和條例所產生的任何義務或責任而提出的所有索賠享有專屬聯邦管轄權。此外，排他性論壇條款和聯邦論壇條款均不適用於為執行《交易法》規定的任何義務或責任而提起的訴訟。因此，我們的股東必須向聯邦法院提起訴訟，以強制執行“交易法”或其下的規則和條例規定的任何義務或責任。

我們的股東不會被視為放棄遵守聯邦證券法和根據聯邦證券法頒佈的法規。

任何個人或實體購買或以其他方式收購或持有我們任何證券的任何權益，應被視為已通知並同意我們的獨家論壇條款，包括聯邦論壇條款。這些條款可能會限制股東就與我們或我們的董事、高管或其他員工的糾紛在司法法庭上提出索賠的能力，這可能會阻止針對我們和我們的董事、高管和其他員工的訴訟。

作為一家上市公司，我們的運營成本將會增加，我們的管理層將需要投入大量時間來實施新的合規舉措和公司治理實踐。

作為一家上市公司，特別是在我們不再是一家新興的成長型公司之後，我們將產生大量的法律、會計和其他費用，這是我們作為一傢俬營公司沒有發生的。《薩班斯-奧克斯利法案》(Sarbanes-Oxley Act)、《多德-弗蘭克華爾街改革和消費者保護法》(Dodd-Frank Wall Street改革and Consumer Protection Act)、納斯達克全球精選市場(Nasdaq Global Select Market，簡稱Nasdaq)的上市要求以及其他適用的證券規則和法規對上市公司提出了各種要求，包括建立和維持有效的披露、財務控制和公司治理實踐。我們的管理層和其他人員將需要投入大量時間來執行這些合規計劃。此外，我們預計這些規則和法規將大幅增加我們的法律和財務合規成本，並使一些活動變得更加耗時和昂貴。我們無法預測或估計為響應這些要求而可能產生的額外成本的金額或時間。這些要求的影響也可能使我們更難吸引和留住合格的人員加入我們的董事會、我們的董事會委員會或擔任高管。此外，這些規則和條例往往有不同的解釋，在許多情況下是因為它們缺乏特殊性，因此，隨着監管機構和理事機構提供新的指導意見，它們在實踐中的適用可能會隨着時間的推移而演變。這可能導致關於合規事項的持續不確定性，以及持續修訂披露和治理做法所需的更高成本。

如果我們未來不能對財務報告保持適當和有效的內部控制，我們編制準確和及時財務報表的能力可能會受到損害，這可能會損害我們的經營業績，損害投資者對我們的看法，從而損害我們普通股的價值。

我們之前沒有被要求獨立遵守薩班斯-奧克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)第404(A)條。薩班斯-奧克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)第404(A)條要求管理層對我們對財務報告的內部控制的有效性進行年度評估，從我們提交給SEC的第二份年度報告開始。我們在編制截至2020年12月31日及截至2020年12月31日止年度的財務報表時，均須符合這些標準，而我們的管理層亦須就該年度及其後每年的財務報告內部控制的成效作出報告。此外，一旦我們不再是一家“新興成長型公司”，根據薩班斯-奧克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)第404(B)節，我們的獨立註冊會計師事務所將被要求證明我們對年度財務報告的內部控制的有效性。管理我們管理層評估財務報告內部控制所必須達到的標準的規則非常複雜，需要大量的文檔、測試和可能的補救措施。

為了在規定的期限內達到第404(B)節的規定，我們將參與記錄和評估我們對財務報告的內部控制的過程，這既成本高昂，又具有挑戰性。在這方面，我們將需要繼續投入內部資源，可能聘請外部顧問，並通過詳細的工作計劃，以評估和記錄財務報告內部控制的充分性，繼續適當地採取步驟改進控制過程，通過測試確認控制正在按照文件規定的方式運作，並實施持續的報告和改進過程

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財務報告。儘管我們做出了努力，但我們仍有可能無法在規定的時間框架內或根本無法得出結論，即我們對財務報告的內部控制是有效的，符合第404節的要求。如果我們發現一個或多個重大弱點，可能會導致金融市場的不利反應，因為我們對合並財務報表的可靠性失去了信心。此外，如果我們不能繼續滿足這些要求，我們可能無法繼續在納斯達克上市。

隨着我們的發展，我們希望僱傭更多的人員，並可能利用外部臨時資源來實施、記錄和修改政策和程序，以保持有效的內部控制。然而，我們可能會發現我們內部控制中的缺陷和弱點。如果我們的內部控制存在重大弱點或缺陷，並且沒有被發現或補救，我們的合併財務報表可能包含重大錯誤陳述，當未來發現這些錯誤陳述時，可能會導致我們無法履行未來的報告義務，並導致我們的普通股價格下跌。

由於我們預計在可預見的將來不會對我們的股本支付任何現金股息，因此資本增值(如果有的話)將是您唯一的收益來源。

我們從未宣佈或支付過我們股本的現金股息。我們目前打算保留我們未來的所有收益(如果有的話)，為我們業務的增長和發展提供資金。因此，在可預見的未來，我們普通股的資本增值(如果有的話)將是您唯一的收益來源。

我們可能會受到證券訴訟的影響，這是昂貴的，可能會轉移管理層的注意力。

我們普通股的市場價格可能會波動，在過去，經歷過股票市場價格波動的公司都會受到證券集體訴訟的影響。我們未來可能會成為這類訴訟的目標。針對我們的證券訴訟可能會導致鉅額費用，並將我們管理層的注意力從其他業務上轉移開來，這可能會嚴重損害我們的業務。

第二項股權證券的未登記銷售和所得資金的使用。

未登記的股權證券銷售

沒有。

收益的使用

2020年11月24日，我們完成了普通股的包銷公開發行(“後續發行”)，並以每股39.00美元的公開發行價發行和出售了2,875,000股普通股，其中包括完全行使承銷商購買額外普通股選擇權而出售的375,000股普通股，扣除承銷折扣和佣金以及預計發售費用後，淨收益為1.049億美元。摩根大通證券有限責任公司(J.P.Morgan Securities LLC)、考恩公司(Cowen And Company)、有限責任公司(LLC)和瑞士信貸證券(美國)有限責任公司(Credit Suisse Securities(USA)LLC)擔任此次發行的聯合簿記管理人和承銷商代表。與後續發售相關的任何費用均未支付給董事、高級管理人員、擁有10%或以上任何類別股權證券的人士、或他們的聯繫人或我們的聯屬公司。

2019年6月21日，我們完成了IPO，以每股18.00美元的IPO價格出售了9074,776股普通股。首次公開募股中所有股票的發售是根據S-1表格中的登記聲明(文件編號333-231700和第333-232192)根據證券法登記的，美國證券交易委員會於2019年6月18日宣佈該表格生效。沒有額外的股份登記。

在扣除約1140萬美元的承銷折扣和佣金以及估計約250萬美元的發售費用後，我們從IPO中獲得了約1.494億美元的淨收益。摩根大通證券有限責任公司(J.P.Morgan Securities LLC)、考恩公司(Cowen And Company)、有限責任公司(LLC)和瑞士信貸證券(美國)有限責任公司(Credit Suisse Securities(USA)LLC)擔任此次發行的聯合簿記管理人和承銷商代表。與IPO相關的任何費用均未支付給董事、高級管理人員、擁有10%或以上任何類別股權證券的人士、或他們的聯營公司或我們的聯屬公司。

根據2019年6月19日證券法第424(B)(4)條提交給SEC的招股説明書中所述，我們IPO所得資金的計劃用途沒有實質性變化。

第3項高級證券違約

沒有。

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第四項礦山安全信息披露

不適用。

第5項其他資料

沒有。

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第六項展品

作為本季度報告10-Q表的一部分提交或提供的展品列於下面的展品索引中。

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簽名

根據1934年證券交易法的要求，註冊人已正式促使本報告由正式授權的簽名人代表其簽署。

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