目錄
根據規則424(B)(4)提交的 
 註冊號：第333-240036號和第333-251621號​
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招股説明書
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180萬股
普通股
<notrans>[</notrans>MISSING IMAGE: https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1750149/000110465920139346/lg_ikt.jpg<notrans>]</notrans>
Inhibikase Treeutics，Inc.
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這是Inhibikase Treeutics，Inhibikase治療公司首次公開發行普通股的堅定承諾。我們將提供180萬股我們的普通股。我們股票的首次公開發行價格是每股10.00美元。
在此次發行之前，我們的普通股尚未公開上市。我們的普通股已獲準在納斯達克資本市場上市，交易代碼為“IKT”，並將於2020年12月23日開始在納斯達克資本市場交易。
我們是一家“新興成長型公司”和一家“較小的報告公司”，根據聯邦證券法的定義，因此，我們已選擇遵守本招股説明書的某些降低的報告要求，並可能選擇在未來的備案文件中這樣做。請參閲標題為“作為一家新興成長型公司和一家規模較小的報告公司的影響”的部分。
投資我們的普通股涉及高度風險。請參閲第 14頁開始的“風險因素”。美國證券交易委員會(SEC)和任何州證券委員會都沒有批准或不批准這些證券，也沒有就本招股説明書的準確性或充分性發表意見。任何相反的陳述都是刑事犯罪。這些證券不會在任何不允許要約的司法管轄區進行要約。
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每股
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合計
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首次公開發行價格
​ ​ ​ $ 10.00 ​ ​ ​ ​ $ 18,000,000 ​ ​
承保折扣和佣金(1)
​ ​ ​ $ 0.70 ​ ​ ​ ​ $ 1,260,000 ​ ​
支付給我們，未計費用
​ ​ ​ $ 9.30 ​ ​ ​ ​ $ 16,740,000 ​ ​
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(1)
承銷折扣和佣金不包括相當於支付給承銷商的首次公開募股(IPO)價格1.0%的非負責任費用津貼。註冊説明書(本招股説明書是其中的一部分)還登記了購買90,000股我們將發行給承銷商代表的普通股的認股權證。我們已同意向承銷商代表發行認股權證，作為向承銷商支付的與此次發行相關的承銷補償的一部分。有關向保險人支付賠償的説明，請參閲“承保”。
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我們已向承銷商代表授予45天的選擇權，可向我們額外購買最多27萬股普通股，僅用於支付公開發行價減去承銷折扣和佣金後的超額配售(如果有的話)。
承銷商預計在2020年12月28日或左右交割我們普通股的股票，並遵守慣例的成交條件。
ThinkEquity
福特漢姆金融管理公司的一個部門
本招股書日期為2020年12月22日
目錄
<notrans>[</notrans>MISSING IMAGE: https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1750149/000110465920139346/tm2024520d12-tbl_inhibit4c.jpg<notrans>]</notrans>
目錄​
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招股説明書
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招股説明書摘要
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產品
​ ​ ​ ​ 10 ​ ​
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彙總財務數據
​ ​ ​ ​ 12 ​ ​
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風險因素
​ ​ ​ ​ 14 ​ ​
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有關前瞻性陳述的特別説明
​ ​ ​ ​ 70 ​ ​
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市場、行業等數據
​ ​ ​ ​ 72 ​ ​
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使用收益
​ ​ ​ ​ 73 ​ ​
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股利政策
​ ​ ​ ​ 74 ​ ​
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大寫
​ ​ ​ ​ 75 ​ ​
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稀釋
​ ​ ​ ​ 77 ​ ​
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管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析
​ ​ ​ ​ 79 ​ ​
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業務
​ ​ ​ ​ 94 ​ ​
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管理
​ ​ ​ ​ 136 ​ ​
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高管薪酬
​ ​ ​ ​ 146 ​ ​
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某些關係和關聯方交易
​ ​ ​ ​ 157 ​ ​
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主要股東
​ ​ ​ ​ 159 ​ ​
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股本説明
​ ​ ​ ​ 161 ​ ​
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有資格未來出售的股票
​ ​ ​ ​ 166 ​ ​
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針對非美國普通股持有者的重要美國聯邦所得税考慮事項
​ ​ ​ ​ 168 ​ ​
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承銷
​ ​ ​ ​ 172 ​ ​
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法律事務
​ ​ ​ ​ 177 ​ ​
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專家
​ ​ ​ ​ 177 ​ ​
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在哪裏可以找到更多信息
​ ​ ​ ​ 177 ​ ​
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詞彙表
​ ​ ​ ​ 178 ​ ​
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財務報表索引
​ ​ ​ ​ F-1 ​ ​
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吾等和承銷商未授權任何人向閣下提供本招股説明書或由吾等或代表吾等編制的任何免費書面招股説明書中包含的信息以外的任何信息，或者我們向您推薦的任何免費書面招股説明書中包含的信息，並且您只能依賴本招股説明書或任何此類免費書面招股説明書中包含的信息。我們對他人可能提供給您的任何其他信息的可靠性不承擔任何責任，也不能提供任何保證。我們和承銷商不會在任何不允許出售或出售這些證券的司法管轄區提出出售要約，也不會徵求任何購買這些證券的要約。您應假設本招股説明書中的信息僅在本招股説明書封面上的日期是準確的。自那以後，我們的業務、財務狀況、運營結果和前景可能發生了變化。
對於美國以外的投資者：我們和承銷商沒有采取任何措施，允許在除美國以外的任何司法管轄區發行或擁有或分發本招股説明書。在美國以外擁有本招股説明書的人必須告知自己，並遵守與發行普通股和在美國境外分銷本招股説明書有關的任何限制。
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目錄​
招股説明書摘要
本摘要重點介紹了本招股説明書其他部分包含的精選信息，並通過本招股説明書其他部分包含的更詳細的信息和財務報表對其全部內容進行了限定。它不包含對您和您的投資決策可能很重要的所有信息。您應該仔細閲讀整個招股説明書，包括“風險因素”和“管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析”部分以及我們的財務報表和相關説明中列出的事項。在本招股説明書中，除非上下文另有規定，否則提及的“我們”、“我們”、“我們”或“本公司”均指Inhibikase治療公司。有關本招股説明書中使用的關鍵科學和技術術語的定義，請參閲從第 178頁開始的標題為“術語表”的章節。
概述
我們是一家臨牀階段的製藥公司，正在開發治療帕金森氏病(PD)以及大腦內外出現的相關疾病的藥物。2019年第一季度，我們向美國食品和藥物管理局(FDA)提交了兩份調查用新藥(IND)申請，申請我們的主要資產候選者IKT-148009。一種IND用於治療帕金森氏病，另一種用於治療患者出現的帕金森氏症早期症狀的胃腸道或GI併發症。我們於2019年啟動了治療帕金森病的IKT-148009的臨牀開發。治療帕金森病的第一劑藥物預計將在此次發售結束後不久開始。針對帕金森病患者胃腸道併發症的IKT-148009的臨牀開發將交叉參考首次用於治療帕金森病的IKT-148009的人類研究。
我們的項目使用小分子口服蛋白激酶抑制劑來治療帕金森病及其胃腸道併發症。我們已經在進行性帕金森病的動物模型中表明，我們的主要臨牀候選藥物IKT-148009是一種腦穿透性Abelson酪氨酸激酶或c-Abl抑制劑，它可以阻止疾病的進展，逆轉大腦中的功能喪失，並逆轉胃腸道的神經功能障礙。在進展性疾病的動物模型中顯示出阻止進展和恢復功能的能力，這種動物模型模擬了帕金森病患者大腦和/或胃腸道的疾病進展速度和功能喪失的程度。我們相信我們的治療方法是可以改變疾病的。我們對帕金森病進展的方式和原因的理解使我們相信帕金森氏症患者的功能喪失至少可以部分逆轉。基於動物模型的測量，我們認為使用IKT-148009治療的患者的疾病進展可能會減緩或停止，我們可能會看到對症或支持性治療的需要逐漸減少，和/或我們可能最終消除對症治療的需要。然而，目前尚不清楚在動物模型中看到的疾病修改是否會發生在使用IKT-148009治療後的人類疾病中。
在我們看來，帕金森病等神經退行性疾病幾十年來的治療失敗是因為缺乏對相關疾病過程的生物化學的瞭解。神經退化的特徵是發送和接收大腦信號的神經元的進行性退化和功能喪失。從歷史上看，神經退行性疾病的病因被認為是由錯誤摺疊和/或聚集的蛋白質組成的“斑塊”。因此，治療方法試圖清除大腦中的“斑塊”。據我們所知，以斑塊為中心的治療策略並沒有導致任何可以改變神經退行性疾病進程的藥物的批准，也沒有給帕金森病帶來治療上的好處。我們相信我們是不同的。我們確定了在疾病途徑中功能失調的蛋白質，並試圖瞭解功能失調的蛋白質是如何導致疾病的。我們相信，我們對帕金森病和其他神經疾病的治療方法已經確定了疾病的根本原因，並導致了對單個蛋白質是如何聯繫在一起來定義疾病過程的理解。使用這一策略，我們相信我們已經發現了至少一種在帕金森病發病過程中起關鍵作用的酶，c-Abl。我們已經開發了針對c-Abl的新型蛋白激酶抑制劑，我們相信它可以改變PD的病程。C-Abl化學修飾帕金森病中的一種“斑塊”蛋白，稱為α-突觸核蛋白。化學修飾產生了我們認為是這種疾病的真正有毒物質。使用IKT-148009治療可以防止化學修飾，至少在進行性疾病的動物模型中，可以清除有毒形式的α-突觸核蛋白。
除了PD項目外，我們的平臺藥物發現和交付技術還確定了其他機會，包括使用固定劑量的單一藥物治療腦部細菌或病毒感染的潛在機會，以及穩定期慢性髓細胞白血病(簡稱 )的腫瘤學機會
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目錄
CML。我們針對慢性粒細胞白血病的產品IKT-001Pro是抗癌劑Imatinib的前藥。前藥是一種化合物，在給藥後被人體代謝成具有藥理活性的藥物。伊馬替尼是FDA指定的孤兒藥物，是穩定期CML的標準治療方案。在美國，孤兒藥物指定使一方有權獲得獎勵，如為臨牀試驗費用提供贈款資金的機會、税收優惠和用户費用減免。我們計劃在2021年第二季度提交一份IND，以啟動IKT-001Pro的臨牀開發。根據FDA未來關於臨牀方案設計和執行臨牀開發計劃的協議以及額外的資金，我們相信IKT-001Pro的臨牀開發可能在2022年完成。我們打算根據聯邦食品、藥物和化粧品法案的第505(B)(2)條提交IKT-001Pro的新藥申請，或NDA，該條款規定了批准的要求。這一途徑將使我們部分地依賴於公共領域的數據或FDA先前關於已批准化合物的安全性和有效性的結論。與FDA關於505(B)(2)途徑的指導一致，在提交505(B)(2)申請之前，我們將徵求FDA對申請中應包括哪些內容的意見。對這一腫瘤學機會的追求將尋求驗證我們的前藥技術在具有經批准的藥物物質的已被充分理解的患者羣體中的藥理學優勢。如果我們能夠在腫瘤學中驗證IKT-001Pro，我們將評估我們發現的IKT-001Pro的藥理優勢是否可以應用於新的藥物物質，如IKT-148009。
我們相信我們是將蛋白激酶抑制劑應用於非腫瘤學適應症的先驅之一，包括神經退行性變和感染性疾病，以及它們在癌症治療中的更傳統作用。截至本招股説明書發佈之日，該公司總收入的90%以上來自私人、州和聯邦授權機構，包括美國國立衞生研究院、國防部和邁克爾·J·福克斯基金會。這些機構使用廣泛的科學同行評審來決定資助哪些可能影響人類疾病的項目。我們在科學同行評審的基礎上推動公司發展的能力反映了我們的科學同行認為我們的治療計劃可能取得成功的潛力。
在此次發售後的12個月內，該公司預計將完成IKT老年健康志願者所需的安全性和耐受性研究-148009，並在大鼠和猴子身上進行IKT-148009的慢性毒理學研究，用於長期給藥。IKT-148009進入1b期和2期概念驗證的進展取決於食品和藥物管理局對安全性、耐受性和毒理學研究的審查，以及就這些試驗的擬議方案和額外資金達成的協議。我們還打算推進IKT-001Pro進入臨牀開發，可能在2022年完成臨牀開發，但需要額外的資金。
我們的計劃
我們的投資組合專注於開發蛋白激酶抑制劑，用於治療帕金森病患者因α-突觸核蛋白功能障礙而導致的大腦和胃腸道的帕金森病。使用IKT-148009，我們打算在臨牀上評估c-Abl抑制劑對初診PD患者、PD病程早期患者以及伴有胃腸道併發症的PD患者的影響。我們正在使用順序的第一階段/第二階段開發方法進行臨牀開發，第二階段研究的細節取決於與FDA就試驗設計和第一階段臨牀試驗的結果達成的協議。有待FDA批准的第一階段/第二階段開發計劃之後，將進行一項或多項第三階段臨牀試驗，我們相信這些試驗可能會導致臨牀開發計劃在2024年完成。IKT-148009旨在治療初治和早期帕金森病患者的帕金森病，以及吞嚥困難或吞嚥困難等胃腸道併發症，以及神經源性便祕的治療。人體臨牀試驗通常分三個連續的階段進行，這三個階段可能會重疊，也可能會合並。在第一階段，該藥物首先被引入健康的人體受試者或患有目標疾病或狀況的患者，並對安全性、劑量耐受性、吸收、新陳代謝、分佈、排泄進行測試，如果可能的話，獲得其有效性的早期跡象。在第二階段，該藥物用於有限的患者羣體，以確定可能的不良反應和安全風險，評估該產品對特定目標疾病的療效，並確定劑量耐受性和最佳劑量。在第三階段，該藥物將用於
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在受控良好的臨牀試驗中，通常在地理上分散的臨牀試驗地點擴大患者羣體，以生成足夠的數據來統計評估待批准產品的有效性和安全性，建立產品的總體風險-效益概況，併為產品的標籤提供足夠的信息。
我們還開發了一種口服激酶抑制劑的替代給藥方法，將其轉化為前藥。我們開發了IKT-001Pro，以改變蛋白激酶抑制劑在胃腸道的吸收方式，並解決伊馬替尼治療血癌和胃癌的某些副作用。我們相信，在知名患者羣體中展示這項技術的好處將驗證我們的前藥技術的實用性。我們計劃在2021年第二季度提交IKT-001Pro的IND。根據FDA未來就臨牀方案設計、積極的臨牀結果和額外資金達成的協議，我們相信臨牀開發可能會在2022年完成。IKT-001Pro將根據FDA的505(B)(2)途徑尋求批准。如果FDA批准，我們將尋求與一家制藥公司合作生產和銷售IKT-001Pro給慢性粒細胞白血病治療社區。根據夥伴關係的條款，我們可能會從這種夥伴關係中獲得一些收入，這些收入可以在財政上為我們在神經退行性疾病方面的主要努力做出貢獻。與付款人的初步研究表明，IKT-001Pro在穩定期CML患者中存在可進入的市場。我們的前藥方法在IKT-001Pro中的成功驗證將有可能使這項技術擴展到其他開發項目，包括IKT-148009。
其他研究計劃將尋求開發治療其他α-突觸核蛋白相關疾病的藥物，特別是路易體痴呆(DLB)和多系統萎縮(MSA)，以及我們針對宿主因素的抗感染計劃，以固定劑量使用單一藥物阻斷大腦中的病毒或細菌感染。我們的第一個應用程序打算通過抑制約翰·坎寧安病毒(JCV)病毒感染來治療傳染病，JCV病毒感染是進行性多灶性白質腦病(PML)的原因。
我們的研發計劃流程概述如下。
<notrans>[</notrans>MISSING IMAGE: https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1750149/000110465920139346/tm2024520d1-tbl_pipe4clr.jpg<notrans>]</notrans>
(1)
“臨牀開發”進度條代表指定項目的當前狀態。IKT-148009將尋求四個適應症，將通過兩個IND進行追蹤，一個專注於治療幼稚或早期患者的大腦治療，第二個專注於PD患者的胃腸道併發症。所有四種指示路徑將在老年健康志願者身上共享相同的第一階段研究。該公司預計將在未來12個月內啟動一項1b期研究，用於治療患有胃腸道併發症的幼稚和早期帕金森氏症患者的IKT-148009，但需要額外的資金。第二階段研究可以針對所有四種適應症進行全部或部分共享。IKT-148x指的是在與IKT-148009來自同一化學家族的臨牀前模型中對這些適應症進行評估的一系列組合化合物。對於生物標記物狀態，“有效的”是指使用齧齒動物組織和體液進行的靶組織與靶組織結合的證明。我們目前正在開發使用臨牀樣本的方法，以驗證我們確認患者目標參與的能力。在這種情況下，“驗證”指的是利用人類組織和體液中的專有來源和正在開發的方法來證明目標參與的持續努力。目標交戰衡量化合物是否以及在多大程度上佔據了目標。“可用於患者選擇”是指我們使用目前正在“驗證”的一個或多個標記物來篩查患者是否存在該標記物的能力，以此作為定義最有可能從擬議治療中受益的患者的一種手段。
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我們的戰略
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神經退行性疾病途徑的鑑定和表徵：我們通過鑑定和表徵我們認為導致神經退行性疾病的疾病途徑來選擇我們的治療靶點，並闡明通路蛋白的生物化學，以使小分子靶向能夠治療帕金森病和相關疾病，通常涉及臨牀驗證的靶點。
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神經退行性疾病藥物發現的專利方法：我們使用代謝保存方法(RAMP™)的重新工程方法，將我們希望從批准的藥物中獲得的特性印記到新的分子實體上，用於大腦內外的治療。通過使用RAMP™，我們相信可以使用現有藥物作為模板來設計我們的候選產品的藥理學概況。
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作為前藥提供神經退行性治療，以提高藥理學和安全性：前藥是一種化合物，在給藥後，由身體代謝成具有藥理活性的藥物。我們的前藥技術已經在動物模型中證明可以抑制胃腸道感染和其他通常與口服蛋白激酶抑制劑相關的不良反應，並改善藥物從胃腸道的吸收。我們相信，這項技術增強了藥物在靶組織中的分佈，我們相信這將提高我們治療神經退行性疾病和其他疾病的蛋白激酶抑制劑的安全性和耐受性。我們必須與FDA合作和協商，在臨牀試驗中證明使用這種前藥技術的任何安全益處。
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我們相信，這些原則的應用將大大增加我們成功的可能性，並將縮短為神經退行性疾病和其他疾病患者提供有效治療所需的時間。
我們的適應症
帕金森氏病和其他由α-突觸核蛋白功能失調引起的疾病。帕金森病是第二大最常見的中樞神經系統退行性疾病，全世界有700萬到1000萬病例。帕金森病的歷史特徵是腦幹附近分泌多巴胺的神經元逐漸喪失，現在人們認為帕金森病是一種全球性的大腦疾病和自主神經系統疾病，包括胃腸道的神經。我們認為帕金森病的廣泛病理髮展源於有毒的α-突觸核蛋白造成的損害。我們的PD候選藥物IKT-148009已經在動物模型中被證明是一種選擇性的小分子蛋白激酶抑制劑c-Abl，它是腦穿透性的。我們相信c-Abl對神經元的正常發育至關重要，對健康的成年神經元的功能完整性起着重要作用。通過使用新的動物模型，我們和我們的合作者已經證明，帕金森病可以更好地描述為c-Abl過度激活的疾病，c-Abl作用於功能失調的α-突觸核蛋白，導致大腦內外的神經退化。C-Abl起着檢查點的作用，決定功能失調的α-突觸核蛋白是否被標記為被酶降解和丟棄，或者是否功能失調的α-突觸核蛋白使神經元退化和死亡。我們的主要臨牀候選藥物IKT-148009抑制c-Abl可以阻止進行性疾病動物模型中的神經退行性變，並顯著逆轉治療後的功能喪失。目前尚不清楚在使用IKT-148009治療後，人類是否會發生疾病改變。我們預計，使用IKT-148009的多達四種臨牀適應症將從我們的臨牀開發計劃中出現，這些適應症可能會改變大腦和/或胃腸道的病程。
慢性粒細胞白血病(CML)。我們的前藥技術最早的應用是治療穩定期慢性粒細胞白血病，我們正在利用這一計劃在將我們的前藥技術應用於神經退行性疾病之前，在一個既定的患者羣體中驗證我們的前藥技術。IKT-001Pro是抗癌劑Imatinib的前藥，我們相信，與Imatinib的仿製藥和品牌藥相比，Imatinib在治療慢性粒細胞白血病和相關疾病方面具有明顯的安全優勢。多達一半的伊馬替尼患者在胃腸道中經歷了劑量上的副作用，這些副作用降低了對日常治療的依從性。未能堅持治療會大大降低治療成功的可能性。在非人類靈長類動物中，IKT-001Pro抑制了這些劑量上的GI副作用，導致在非人類靈長類動物中，與伊馬替尼本身的NOAEL相比，沒有觀察到的不良事件水平(NOAEL)增加了5倍。NOAEL是接觸一種藥物的最低水平，在這種水平上沒有不良反應。在小鼠實體和液體腫瘤模型中，
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目錄
IKT-001Pro的活性與Imatinib相同，但劑量比Imatinib低15%，因為在這些模型中，前藥更有效地將Imatinib輸送到靶組織。由於伊馬替尼副作用的頻率和嚴重程度隨口服劑量呈線性變化，這一數據表明，在不犧牲療效的情況下，通過降低劑量可以進一步提高伊馬替尼治療的安全性。我們正在為IKT-001Pro準備IND，並計劃在2021年第二季度提交給FDA。根據FDA未來就臨牀方案設計、臨牀開發計劃的執行、積極的臨牀結果和額外資金達成的協議，我們相信臨牀開發可能在2022年完成。IKT-001Pro將根據FDCA第505(B)(2)節提交的保密協議尋求批准，因為IKT-001Pro是經批准的藥物物質的另一種交付形式。如果FDA批准，我們將尋求與一家制藥公司合作生產和銷售IKT-001Pro給慢性粒細胞白血病治療社區。根據夥伴關係的條款，我們可能會從這種夥伴關係中獲得一些收入，這些收入可能會在財務上為我們在神經退行性疾病方面的主要努力做出貢獻。
我們已經將PD中的IKT-148009和腫瘤學中的IKT-001Pro的數據和信息分別提交給美國食品和藥物管理局的兩個部門：神經科和血液產品科，血液和腫瘤產品辦公室。對於每個部門，我們提供了與伊馬替尼比較的臨牀前毒理學數據，因為比較毒理學有助於預測我們的先導產品在人類患者中的安全邊際。這種比較毒理學方法正被用於尋求及早進入目標患者羣體，因為我們的化合物在吸收、分佈、代謝和消除(或ADME)方面與伊馬替尼非常相似。使用這種比較毒理學的方法，我們相信我們已經降低了我們的新產品候選在臨牀開發過程中的風險。有關藥品監管審批過程的概述，請參閲本招股説明書其他部分的“商業  -  政府監管條例”。
其他神經疾病的研究計劃：除了PD和CML的計劃外，我們正在評估RAMPTM發現計劃中出現的其他分子的開發機會。這些機會包括帕金森相關疾病、路易體痴呆症或DLB的研究項目，這些項目與帕金森病共享c-Abl的激活和經過化學修飾的α-synuclein聚集體的形成。DLB與帕金森病有關，但缺乏運動神經元功能障礙的早期表現。其特點是認知功能的漸進性喪失。
我們還開始了與兩種孤兒疾病相關的動物研究，即多系統萎縮(MSA)和進行性多灶性白質腦病(PML)。美國食品和藥物管理局將孤兒疾病定義為患者人數少於20萬人的疾病或狀況。MSA是一種罕見的以α-突觸核蛋白化學修飾為特徵的疾病，但與帕金森病本身不同的是，化學修飾的α-突觸核蛋白並不出現在神經元中，而是化學修飾的α-突觸核蛋白聚集體出現在少突膠質細胞中。在美國，大約有15,000到50,000例MSA病例。MSA的特點是多個器官系統同時出現中樞和自主神經系統故障。由於MSA與帕金森病具有c-Abl激活和α-synuclein化學修飾的共同特徵，我們相信c-Abl抑制劑治療有望成為一種治療方法。我們正在與拉什大學(Rush University)的專家合作開展這一研究項目。
PML是一種罕見的神經系統感染，由約翰·坎寧安病毒(JCV)引起，JCV是一種人類多瘤病毒。JCV存在於大多數成年人的腎臟和骨髓中，但當患者接受某些自身免疫性疾病(如多發性硬化症或克羅恩病)的治療時，這種治療會刺激JCV遷移到大腦，並導致進行性的、致命的疾病。PML非常罕見，通常只發生在病毒免疫反應潛在抑制或採取了以抑制細胞免疫為主要治療方式的患者。我們正在與路易斯安那州立大學的專家合作，探索這一發展機會。
我們目前擁有所有開發計劃和知識產權保護的全球商業化權利，直至2033年或更晚。
我們的管理團隊和董事會是我們業務模式發展和戰略執行的關鍵組成部分。我們由平均擁有20多年相關高級領導經驗的高管領導，包括具有豐富開發經驗的高管
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目錄
大型跨國製藥和生物技術公司將品牌和仿製藥商業化。我們的團隊在醫藥產品商業化、翻譯科學、藥物評價、臨牀開發、法規事務和業務發展方面擁有豐富的經驗。
新冠肺炎疫情對我們業務的影響
新型冠狀病毒SARS-Cov2或新冠肺炎大流行正在導致全行業臨牀試驗的重大延誤。造成這些延遲的原因是多方面的，包括患者因為擔心接觸新冠肺炎而不願登記或繼續參加試驗，當地和地區的庇護命令和法規不鼓勵、阻礙或禁止患者就診，醫療保健提供者和醫療系統從臨牀試驗轉向對新冠肺炎患者的急性護理，美國食品藥品監督管理局和其他監管機構使治療新冠肺炎的候選產品優先於與流感大流行無關的候選產品。截至本招股説明書發佈之日，新冠肺炎疫情已經對我們的業務產生了影響，儘管我們認為影響並不大。
由於新冠肺炎大流行，我們臨牀試驗的開始登記可能會推遲。此外，在登記參加這些試驗後，如果患者在參加我們的試驗期間感染了新冠肺炎，或者受到隔離或收容場所的限制，這可能會導致他們退出我們的試驗，錯過預定的劑量或隨訪，或者以其他方式未能遵循試驗方案。如果患者無法遵循試驗方案，或者我們的試驗結果受到新冠肺炎大流行對患者參與度的影響或為緩解新冠肺炎傳播而採取的措施的影響，我們試驗數據的完整性可能會受到損害或不被美國食品藥品監督管理局或其他監管機構接受，這可能會影響或推遲臨牀開發計劃。新冠肺炎大流行還可能影響我們未來完成臨牀試驗所需材料的製造和/或分銷。
我們注意到，考慮到疫情的過程和影響以及社會和政府應對措施的快速和戲劇性變化，預測新冠肺炎對我們的項目和公司的影響具有很高的難度。
與我們業務相關的風險摘要
我們的業務受到許多風險和不確定性的影響，您在投資我們公司之前應該考慮這些風險和不確定性。這些風險在本招股説明書中題為“風險因素”的一節中有更詳細的描述。這些風險包括但不限於以下風險：
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我們是一家臨牀階段藥物開發公司，資源有限，運營歷史有限，沒有獲準商業化銷售的產品，這可能會使我們很難評估目前的業務，也很難預測我們未來的成功和生存能力。
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最近和持續的新冠肺炎疫情可能會對我們的業務以及與我們有業務往來的第三方的業務或運營產生實質性影響。在我們或我們依賴的第三方擁有重要業務的地區，我們的業務可能會受到未來其他衞生流行病或流行病的不利影響。
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如果我們不能成功籌集額外資金，我們未來的臨牀試驗和產品開發可能會受到限制，我們的長期生存能力可能會受到威脅。
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我們的獨立註冊會計師事務所在本招股説明書中的截至2019年12月31日的年度經審計財務報表報告中包含了一段説明，説明我們作為一家持續經營的企業繼續經營的能力。
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藥物開發是一項高度不確定的工作，涉及很大程度的風險。我們從來沒有從產品銷售中獲得任何收入，我們可能永遠不會從產品銷售中獲得任何收入，我們可能無法從贈款或合同中獲得更多收入，也可能無法盈利。
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我們自成立以來已發生重大淨虧損，並預計在可預見的未來還將繼續出現淨虧損。
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6
目錄
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如果我們無法獲得額外融資，我們可能無法完成任何候選產品的開發，如果獲得批准，我們可能無法將任何候選產品商業化。
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由於我們的計劃開發需要大量資源，並且根據我們獲得資金的能力，我們必須優先開發某些候選產品。我們可能會將有限的資源花在不能產生成功候選產品的計劃上，並且無法利用可能更有利可圖或成功可能性更大的候選產品或適應症。
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•
我們的業務高度依賴於針對神經退行性疾病的首批候選產品的成功。我們所有的候選產品都需要重大的非臨牀和/或臨牀開發，然後我們才能尋求監管部門的批准並將產品投入商業使用。
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•
我們目前與各種研究機構簽訂合同，進行開發我們產品所需的研究和開發活動，如果我們選擇或需要尋找替代研究機構，我們可能根本無法做到這一點，或者，如果我們能夠做到這一點，成本可能會很高，並可能導致我們產品的開發和商業化出現重大延誤。
​
•
醫藥產品的研究、開發和商業化本身就存在風險。我們在很大程度上依賴於我們的RAMP™藥物發現計劃的成功使用，以及由此產生的、正在進行臨牀前開發的候選產品。我們不能保證我們的任何候選產品都會獲得監管部門的批准，這在它們可以商業化之前是必要的。
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我們候選產品的早期臨牀前研究的陽性結果不一定能預測我們候選產品的後續臨牀前研究和任何未來臨牀試驗的結果。如果我們不能在以後的臨牀前研究和未來的臨牀試驗中展示出積極的結果或複製我們早期對候選產品的臨牀前研究的任何積極結果，我們可能無法成功開發、獲得監管部門對我們的候選產品的批准並將其商業化。
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我們沒有完成新藥物質的臨牀試驗或將醫藥產品商業化的歷史，這可能會使我們很難評估未來的生存前景。
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我們在快速技術和科學變革的環境中面臨着激烈的競爭，我們的競爭對手有可能在我們之前獲得監管部門的批准，或者開發比我們更安全、更先進或更有效的療法，這可能會對我們成功營銷或商業化我們可能開發的任何候選產品的能力產生負面影響，並最終損害我們的財務狀況。
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FDA、歐洲藥品管理局(European Medicines Agency)或歐洲藥品管理局(EMA)以及類似的外國監管機構的監管審批過程宂長、耗時，而且本質上是不可預測的。監管機構在審批過程中擁有相當大的自由裁量權，可能拒絕接受申請，可能不同意我們的監管策略或建議的審批途徑，或者可能決定我們的數據不足以獲得批准，需要額外的臨牀前、臨牀或其他研究。如果我們最終無法獲得監管部門對我們候選產品的批准，我們將無法產生產品收入，我們的業務將受到實質性損害。
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對於我們可能開發的任何候選產品的研究、開發和商業化，我們希望全部或部分依賴於與第三方的合作。如果任何這樣的合作不成功，我們可能無法實現這些候選產品的市場潛力。
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如果我們無法獲得並維護我們開發的任何候選產品的專利保護，我們的競爭對手可能會開發和商業化與我們相似或相同的產品或技術，而我們成功將我們開發的任何候選產品商業化的能力，可能會對我們的技術產生不利影響。
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目錄
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我們目前依賴並預計將繼續依賴第三方進行我們的臨牀試驗和臨牀前測試，以及任何未來的研究和臨牀試驗，這些第三方的表現可能不令人滿意，包括無法在截止日期前完成此類試驗、研究或測試。
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我們與第三方簽訂合同，為我們的研究計劃和臨牀前研究提供材料，並期望在未來的任何臨牀試驗和我們可能開發的任何候選產品的商業化過程中繼續這樣做。這種對第三方的依賴帶來並可能增加風險，即我們將沒有足夠數量的此類材料或候選產品供我們開發和商業化，或者我們無法以可接受的成本獲得此類供應，這可能會延誤、阻礙或損害我們的開發或商業化努力。
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我們依賴第三方供應商提供我們候選產品的製造流程中使用的關鍵原材料，失去這些第三方供應商或他們無法向我們供應足夠的原材料可能會損害我們的業務。
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我們目前依賴少數供應商生產我們的藥品。
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我們的披露控制和程序可能無法阻止或檢測所有錯誤或欺詐行為。
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此次發行後，內部人士將繼續對我們產生重大影響，這可能會限制您影響關鍵交易結果(包括控制權變更)的能力。
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企業信息
我們於2010年作為佐治亞州有限責任公司的繼任者在特拉華州註冊成立，並於2008年9月開始運營。我們的主要執行辦事處位於佐治亞州亞特蘭大1900套房Riverwood Parkway SE 3350Riverwood Parkway SE，郵編30339。我們還在馬薩諸塞州波士頓1410號濱海公園大道一號設有辦公室，郵編：02210。我們的電話號碼是(678)392-3419和(617)936-0184。我們的網址是www.hihibikase.com。本公司網站所載資料並未以參考方式納入本招股説明書，亦不應視為本招股説明書的一部分。
我們使用Inhibikase Treeutics、Inhibikase Treeutics徽標和其他標誌在美國和其他國家/地區代表我們。我們已申請在我們的主要市場美國註冊我們的主要商標。雖然這些申請已經獲得商標局的批准，在發佈反對意見時也沒有遭到反對，但它們還沒有發出註冊申請，而且在我們至少在臨牀試驗中將它們用於產品，並向商標局提交所需的使用説明書之前，不會進行註冊。我們沒有申請在任何外國註冊我們的商標，也不知道它們是否可以在美國以外的地方使用或註冊。本招股説明書包含對我們的徽標和服務標誌以及屬於其他實體的標識和服務標誌的引用。僅為方便起見，本招股説明書中提及的商標和商號(包括徽標、藝術品和其他視覺展示)可能不帶®或™符號出現，但此類引用並不以任何方式表明我們不會根據適用法律最大程度地主張我們對我們的徽標和商號的權利或適用許可人的權利。我們不打算使用或展示其他實體的名稱、商號、商標或服務標誌，以暗示與任何其他實體之間的關係，或由任何其他實體背書或贊助我們。
作為一家新興成長型公司和一家規模較小的報告公司的含義
我們符合修訂後的2012年Jumpstart Our Business Startups Act或JOBS Act中定義的“新興成長型公司”的資格。作為一家“新興成長型公司”，我們可能會利用特定的減少披露和其他一般適用於上市公司的要求。這些規定包括但不限於：
•
除了任何要求的未經審計的中期財務報表外，只需要兩年的已審計財務報表，並相應減少我們修訂的1933年證券法或證券法備案文件中的“管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析”；
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目錄
•
減少對我們高管薪酬安排的披露；
​
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沒有關於高管薪酬或黃金降落傘安排的不具約束力的諮詢投票；以及
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根據2002年薩班斯·奧克斯利法案(SOX)第404(B)節，在評估我們對財務報告的內部控制時，豁免遵守審計師認證要求。
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我們可能會在長達五年或更早的時間內利用這些豁免，使我們不再是一家“新興成長型公司”。我們將繼續保持“新興成長型公司”的地位，直至下列情況中最早的一項：(I)在本次發行完成五週年後的會計年度的最後一天；(Ii)在我們的年度總收入等於或超過10.7億美元的會計年度的最後一天；(Iii)在過去三年中我們發行了超過10億美元的不可轉換債券的日期；或(Iv)我們被視為大型加速申報的日期。
我們也是1934年修訂後的《證券交易法》(Securities Exchange Act)或《交易法》(Exchange Act)所定義的“較小的報告公司”，並已選擇利用較小的報告公司可獲得的某些大規模披露。如果我們繼續符合“交易法”規則第312B-2條所定義的“較小的報告公司”的資格，在我們不再符合新興成長型公司的資格後，我們作為“新興成長型公司”可獲得的某些豁免可能會繼續作為“較小的報告公司”提供給我們，包括豁免遵守SOX規定的審計師認證要求，以及減少對我們高管薪酬安排的披露。我們將繼續成為一家“較小的報告公司”，直到我們擁有2.5億美元或更多的公開流通股(基於我們的普通股)，或者，如果我們沒有公開流通股(基於我們的普通股)或公開流通股(基於我們的普通股)低於7億美元，那麼在最近結束的財年中，我們的年收入為1億美元或更多。
我們可能會選擇利用部分(但不是全部)這些豁免。我們利用了這份招股説明書中降低的報告要求。因此，此處包含的信息可能與您從您持有股票的其他上市公司收到的信息不同。此外，就業法案規定，新興成長型公司可以利用較長的過渡期來遵守新的或修訂的會計準則，推遲採用這些會計準則，直到它們適用於私營公司。我們選擇利用延長的過渡期來遵守新的或修訂的財務會計準則。由於會計準則選舉的結果，我們將不會與其他非新興成長型公司的公眾公司一樣，在實施新的或修訂的會計準則的時間上受到同樣的規限，這可能會使我們的財務狀況與其他公眾公司的財務狀況進行比較變得更加困難。
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目錄​
產品
我們提供的普通股
180萬股(或207萬股，如果承銷商全面行使其購買額外股票的選擇權以彌補超額配售，則為207萬股)
本次發行後發行的普通股
10,050,849股(或10,320,849股，如果承銷商全面行使其購買額外股票的選擇權以彌補超額配售，則為10,320,849股)
承銷商向我們購買額外普通股的選擇權
27萬股(可從本招股説明書發佈之日起45天內向我們購買，以彌補超額配售，如有超額配售)
收益使用情況
我們估計，在扣除承銷折扣和佣金以及我們預計應支付的發售費用後，本次發行我們發行和出售180萬股普通股的淨收益約為1460萬美元。如果承銷商行使他們全額購買額外股份的選擇權，以彌補超額配售，我們估計我們的淨收益將約為1710萬美元。
我們目前預計將使用此次發行的淨收益，連同我們現有的資源，如下：(1)繼續資助我們在老年健康志願者中進行的IKT-148009第一階段臨牀試驗的費用，並驗證中樞和外周神經系統中的靶參與標誌物；(2)繼續資助IKT-148009 v.Imatinib在大鼠身上進行3個月和6個月，在猴子身上進行3個月和9個月的比較關鍵的慢性毒理學研究；(3)償還一筆42,534美元的貸款，到期日為2021年1月1日，利率為5.25%，來自我們的前外部律師，與本次要約同時到期；以及(4)其餘部分，用於資助一般研發活動、額外分子的藥物化學和支持IND的研究、團隊建設、營運資本和其他一般公司活動，包括財務報表中反映的應付開户賬户。有關更多信息，請參閲標題為“收益的使用”的部分。
代表授權書
本招股説明書所屬的註冊説明書還登記出售認股權證，購買90,000股我們的普通股，我們將向承銷商代表發行這些股票，作為與此次發行相關向承銷商支付的承銷補償的一部分。認股權證的行使期為四年半，自注冊説明書生效之日起180天起，行使價相當於12.50美元(相當於普通股首次公開發行價格的125%)，本招股説明書是該認股權證的一部分。有關這些認股權證的説明，請參閲“承銷-代表認股權證”。
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目錄
風險因素
請參閲第 14頁開始的“風險因素”和本招股説明書中包含的其他信息，瞭解您在投資我們的證券之前應仔細考慮的因素。
納斯達克資本市場交易
符號
我們的普通股已獲準在納斯達克資本市場上市，交易代碼為“IKT”，並將於2020年12月23日開始在納斯達克資本市場交易。
在決定投資我們的普通股之前，您應該仔細閲讀本招股説明書中的“風險因素”部分，討論您應該考慮的因素。
本次發行後我們普通股的流通股數量基於截至2020年11月30日我們普通股的8,206,706股流通股，不包括以下內容：
•
在本次發行結束時轉換某些可轉換票據時可發行的44,143股普通股；
​
•
3369,144股行使期權可發行的普通股，購買截至2020年11月30日的已發行普通股，加權平均行權價為每股1.78美元；
​
•
650,948股行使認股權證可發行的普通股，用於購買截至2020年11月30日的已發行普通股，加權平均行權價為每股 $5.16；
​
•
根據我們的2011股權激勵計劃或2011計劃，截至2020年11月30日，為未來發行預留了1,001,638股普通股；
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•
根據我們的2020股權激勵計劃或2020計劃為未來發行預留的8,650,000股普通股，將在本次發行結束時生效；以及
​
•
在行使某些認股權證後可發行的102,435股普通股，將向現有投資者發行，詳見“股本説明-授權資本化認股權證”一節。
​
除非另有説明，否則本招股説明書反映並假定以下內容：
•
未行使未到期期權或認股權證；
​
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承銷商未行使向我們額外購買最多27萬股普通股的選擇權，以彌補超額配售；
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不行使代表認股權證，以相當於普通股初始發行價125%的行權價購買本次發售完成後將發行的最多9萬股我們的普通股；
​
•
本次發行結束後，我們部分已發行的可轉換票據轉換為總計44,143股普通股，轉換股價為首次公開募股(IPO)價格為每股10.00美元；
​
•
我們修訂和重述的公司證書的備案和有效性，以及我們修訂和重述的章程的有效性，這將發生在本次發行完成之前；
​
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我們普通股的1.14396股一股反向拆分於2020年8月24日生效；以及
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•
首次公開募股(IPO)價格為每股10.00美元。
​
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彙總財務數據
下表彙總了我們在指定期間和截止日期的財務數據。我們已從本招股説明書其他部分包括的經審計財務報表和相關説明中得出截至2019年12月31日和2018年12月31日的三個年度的運營報表數據。截至2020年9月30日和2019年9月30日的九個月的經營報表數據和截至2020年9月30日的資產負債表數據來源於本招股説明書其他部分包括的未經審計的簡明財務報表和相關附註，並按照美國公認的會計原則編制，與年度經審計的財務報表相同，管理層認為，未經審計的數據反映了在該等報表中公平呈現財務信息所需的所有調整，僅包括正常的經常性調整。我們的歷史業績不一定代表未來可能預期的結果，截至2020年9月30日的業績也不一定代表截至2020年12月31日的全年預期結果。您應閲讀以下財務數據摘要以及我們的財務報表和本招股説明書中其他地方的相關説明，以及標題為“管理層對財務狀況和運營結果的討論和分析”一節中的信息。
​ ​ ​
截至9個月
9月30日
​ ​
年終
12月31日
​
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2020
​ ​
2019
​ ​
2019
​ ​
2018
​
​ ​ ​
(未審核)
​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
運營報表數據： ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
總收入
​ ​ ​ $ 528,052 ​ ​ ​ ​ $ 882,464 ​ ​ ​ ​ $ 1,122,740 ​ ​ ​ ​ $ 4,040,955 ​ ​
運營費用：
​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
研發
​ ​ ​ ​ (666,858) ​ ​ ​ ​ ​ (2,284,796) ​ ​ ​ ​ ​ (2,552,711) ​ ​ ​ ​ ​ (3,647,108) ​ ​
銷售、一般和行政
​ ​ ​ ​ (1,478,839) ​ ​ ​ ​ ​ (3,873,553) ​ ​ ​ ​ ​ (4,268,177) ​ ​ ​ ​ ​ (2,515,968) ​ ​
運營損失
​ ​ ​ ​ (1,617,645) ​ ​ ​ ​ ​ (5,275,885) ​ ​ ​ ​ ​ (5,698,148) ​ ​ ​ ​ ​ (2,122,121) ​ ​
其他費用： ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
利息支出
​ ​ ​ ​ (22,263) ​ ​ ​ ​ ​ (17,088) ​ ​ ​ ​ ​ (24,835) ​ ​ ​ ​ ​ (30,332) ​ ​
淨虧損
​ ​ ​ $ (1,639,908) ​ ​ ​ ​ $ (5,292,973) ​ ​ ​ ​ $ (5,722,983) ​ ​ ​ ​ $ (2,152,453) ​ ​
普通股每股淨虧損，基本股和
稀釋(1)
​ ​ ​ $ (0.20) ​ ​ ​ ​ $ (0.65) ​ ​ ​ ​ $ (0.70) ​ ​ ​ ​ $ (0.27) ​ ​
加權平均流通股數量，基本
和稀釋(1)
​ ​ ​ ​ 8,187,517 ​ ​ ​ ​ ​ 8,180,937 ​ ​ ​ ​ ​ 8,180,937 ​ ​ ​ ​ ​ 8,013,931 ​ ​
預計每股淨虧損，基本和攤薄(未經審計)(2)
​ ​ ​ ​ (0.16) ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ (0.53) ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
形式加權-平均普通股
未完成、基本和稀釋(未經審計)(2)
​ ​ ​ ​ 10,031,660 ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ 10,025,080 ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
​
(1)
有關截至2019年12月31日和2018年12月31日的9個月的普通股股東應佔基本和攤薄每股淨虧損的計算詳情，請參閲本招股説明書末尾的經審計財務報表附註8；有關截至2020年9月30日和2019年9月30日的9個月的未經審計簡明財務報表的附註8的詳細計算，請參閲我們的已審計財務報表附註8。
​
(2)
上表中的預計每股淨虧損和已發行加權平均普通股數量反映了(I)本次發行結束時，我們的某些已發行可轉換票據轉換為總計44143股普通股，以及(Ii)我們出售和發行的情況
​
​
12
目錄
本次發行的普通股，基於每股10.00美元的首次公開募股價格，扣除承銷折扣和佣金以及我們應支付的預計發售費用和償還債務後，共計340萬美元。
​ ​ ​
截至2020年9月30日
​
​ ​ ​
實際
​ ​
專業
形式(1)
​ ​
形式
作為
調整後(2)
​
​ ​ ​
(未審核)
​
資產負債表數據： ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
現金(3)
​ ​ ​ $ 16,168 ​ ​ ​ ​ $ 16,168 ​ ​ ​ ​ $ 14,616,168 ​ ​
營運資金(4)
​ ​ ​ ​ (5,884,418) ​ ​ ​ ​ ​ (5,884,418) ​ ​ ​ ​ ​ 10,095,319 ​ ​
總資產
​ ​ ​ ​ 1,464,210 ​ ​ ​ ​ ​ 1,464,210 ​ ​ ​ ​ ​ 14,629,874 ​ ​
總負債
​ ​ ​ ​ 6,589,266 ​ ​ ​ ​ ​ 6,189,189 ​ ​ ​ ​ ​ 4,809,452 ​ ​
累計虧損
​ ​ ​ ​ (13,823,638) ​ ​ ​ ​ ​ (13,864,992) ​ ​ ​ ​ ​ (13,864,992) ​ ​
股東權益總額(虧損)
​ ​ ​ ​ (5,125,056) ​ ​ ​ ​ ​ (4,724,979) ​ ​ ​ ​ ​ 9,820,422 ​ ​
​
(1)
上表中的預計資產負債表數據反映了在本次發行結束時，我們的某些未償還可轉換票據轉換為總計44,143股普通股。
​
(2)
上表中調整後的資產負債表數據的備考反映了上文腳註(1)中描述的備考調整，加上我們在此次發行中基於每股10.00美元的首次公開募股價格出售和發行我們的普通股股票，扣除我們應支付的承銷折扣和佣金以及估計的發售費用和償還債務，總計340萬美元。
​
(3)
截至2020年9月30日，公司擁有1,546,730美元的有效贈款，其中截至2020年9月30日，美國財政部持有的賬户中仍有1,310,021美元可用。
​
(4)
我們將營運資本定義為流動資產減去流動負債。有關我們流動資產和流動負債的進一步詳情，請參閲我們的簡明財務報表。
​
​
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目錄​
風險因素
投資我們的普通股風險很高。在決定是否投資我們的普通股之前，您應該仔細考慮下面描述的風險，以及本招股説明書中的其他信息，包括我們的財務報表和相關説明，以及本招股説明書中題為“管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析”的部分。新冠肺炎大流行以及由此導致的全球商業和經濟環境惡化，正在並將加劇以下許多風險和不確定性。下列任何事件或發展的發生都可能損害我們的業務、財務狀況、經營業績和增長前景。在這種情況下，我們普通股的市場價格可能會下跌，您可能會損失全部或部分投資。我們目前不知道或我們目前認為無關緊要的額外風險和不確定性也可能損害我們的業務運營。
與我們的業務、財務狀況和資本要求相關的風險
我們是一家臨牀階段藥物開發公司，資源有限，運營歷史有限，沒有獲準商業化銷售的產品，這可能會使我們很難評估目前的業務，也很難預測我們未來的成功和生存能力。
我們是一家臨牀階段藥物開發公司，於2008年9月開始運營。我們進行基礎研究的設施有限，我們通過與合同服務提供商和合同製造商合作，以及與大學專家合作設計和開發研究計劃來執行我們的研究和開發活動，這些專家與我們一起評估疾病的機制，我們為這些疾病設計和開發了候選產品。我們的直接研究能力非常有限。截至本次發售之日，我們尚未建立主要實驗室或主要研究機構來開發我們的候選產品。此外，我們沒有被批准用於商業銷售的產品，因此我們的所有收入都是通過私人基金會的贈款和合同以及來自國家衞生研究院和國防部等機構的州和聯邦贈款獲得的。
藥物開發是一項高度不確定的工作，涉及很大程度的風險。在本次發售之前和發售時，我們尚未啟動或完成任何候選產品的臨牀試驗、獲得任何候選產品的營銷批准、製造商業規模的產品或安排第三方代表我們這樣做，或進行成功實現產品商業化所需的銷售和營銷活動。鑑於藥物開發的高度不確定性，我們可能永遠不會為我們的任何候選產品啟動或完成臨牀試驗、為任何候選產品獲得市場批准、製造商業規模的產品或安排第三方代表我們這樣做，或者進行成功的產品商業化所需的銷售和營銷活動。
作為一家公司，我們有限的運營歷史使我們對未來成功和生存能力的任何評估都受到重大不確定性的影響。我們將在快速發展的領域遇到初創制藥公司經常遇到的風險和困難，我們還沒有表現出成功克服這些風險和困難的能力。如果我們不能很好地應對這些風險和困難，我們的業務、經營業績和財務狀況都會受到影響。
最近和持續的新冠肺炎疫情可能會對我們的業務以及與我們有業務往來的第三方的業務或運營產生實質性影響。在我們或我們依賴的第三方擁有重要業務的地區，我們的業務可能會受到未來其他衞生流行病或流行病的不利影響。
我們的業務及其運營，包括但不限於臨牀開發、銷售和營銷工作、供應鏈運營、研發活動和籌款活動，可能會在我們有業務運營的地區受到衞生流行病的不利影響，此類衞生流行病可能會對我們所依賴的第三方的運營造成重大幹擾。例如，2019年12月，據報道，一種新的冠狀病毒株-SARS-CoV-2在中國武漢浮出水面，這種病毒導致一種被稱為新冠肺炎的疾病。從那時起，新冠肺炎已經擴展到其他國家和整個美國。2020年3月，世界衞生組織宣佈
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目錄
新冠肺炎爆發大流行，美國政府對美國、歐洲和其他某些國家之間的旅行施加限制。此外，美國總統宣佈新冠肺炎疫情為全國緊急狀態。自2020年3月以來，許多州和地方司法管轄區，包括我們總部和實驗室所在的司法管轄區，已經強制實施，未來其他司法管轄區可能會對其居民實施、隔離、庇護就地命令、行政命令和類似的政府命令，以控制新冠肺炎的傳播。截至本招股説明書發佈之日，新冠肺炎疫情已經對我們的業務產生了影響，儘管我們認為影響並不大。
行政命令、就地庇護命令和我們的在家工作政策的影響可能會對生產效率產生負面影響，擾亂我們的業務，並推遲我們的臨牀前和臨牀計劃和時間表，其程度在一定程度上將取決於限制的長度和嚴重程度，以及對我們正常開展業務的能力的其他限制。這些以及類似的、可能更嚴重的運營中斷可能會對我們的業務、運營業績和財務狀況產生負面影響。我們繼續監測州和地方隔離、就地避難、行政和類似的政府命令，並已開始根據我們的重新開放計劃重新開放我們的辦公室，允許員工根據需要返回辦公室，該計劃基於分階段的方法，為我們的每個辦公室量身定做，重點是員工安全和最佳工作環境。
隔離、就地避難、行政和類似的政府命令，或認為可能發生的此類命令、關閉或其他業務運營限制，與新冠肺炎或其他傳染病相關，可能會影響美國和其他國家/地區的第三方製造工廠的人員，或者我們在開展業務(包括產品開發)時使用或需要的材料的可用性或成本，從而擾亂我們的供應鏈。特別是，我們實驗室運營和研發活動中使用的某些材料的一些供應商位於受行政命令和原地安置命令管轄的地區。雖然其中許多材料可能來自不止一個供應商，但新冠肺炎大流行或未來大流行導致的港口關閉和其他限制可能會擾亂我們的供應鏈，或限制我們獲得足夠材料運營業務的能力。到目前為止，我們知道我們研發活動的某些供應商遇到了與新冠肺炎大流行直接相關的運營延誤。
此外，我們預計我們的臨牀前和臨牀試驗可能會受到新冠肺炎大流行的影響。如果新冠肺炎繼續在美國和其他地方傳播，我們可能會經歷更多的中斷，這可能會嚴重影響我們的業務、臨牀前研究和臨牀試驗，包括：
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延遲或難以招募患者參加我們的臨牀試驗；
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臨牀站點啟動延遲或困難，包括招聘臨牀站點調查人員和臨牀站點工作人員困難；
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•
臨牀站點接收進行臨牀試驗所需的物資和材料的延遲，包括可能影響臨牀試驗材料運輸的全球運輸中斷；
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•
作為應對新冠肺炎大流行的一部分，當地法規的變化可能需要我們改變臨牀試驗的進行方式，這可能會導致意想不到的成本，或者完全停止臨牀試驗；
​
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將醫療資源從進行臨牀試驗中分流出來，包括將作為我們臨牀試驗地點的醫院和支持我們進行臨牀試驗的醫院工作人員分流；
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由於聯邦或州政府、僱主和其他人強加或建議的旅行限制，或臨牀試驗受試者訪問和研究程序中斷，如臨牀試驗場地監測等關鍵臨牀試驗活動中斷，這些情況的發生可能會影響臨牀試驗數據的完整性；
​
•
登記參加我們臨牀試驗的參與者在臨牀試驗進行期間感染新冠肺炎的風險，這可能導致參與者退出試驗、錯過預定劑量或隨訪、未能遵循方案或以其他方式影響臨牀試驗結果，包括增加觀察到的不良事件的數量；
​
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目錄
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由於我們研發實驗室設施的操作受限或有限，臨牀前研究中斷或延遲；
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由於員工資源有限或政府員工被迫休假，與當地監管機構、道德委員會和其他重要機構和承包商的必要互動出現延誤；
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員工資源方面的限制，否則將集中在我們的臨牀試驗中，包括員工或其家人生病或員工希望避免與大羣人接觸；
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FDA拒絕接受受影響地區的臨牀試驗數據；以及
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我們的原始發現和臨牀活動中斷或延遲。
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新冠肺炎的傳播已經在全球範圍內造成了廣泛的影響，可能會對我們的經濟產生實質性的影響。雖然新冠肺炎帶來的潛在經濟影響以及這種影響的持續時間可能很難評估或預測，但這場廣泛的流行病已經導致全球金融市場嚴重混亂，這可能會降低我們獲得資金的能力，並對我們未來的流動性產生負面影響。此外，新冠肺炎以及相關政府命令和限制的蔓延導致的經濟衰退或市場回調可能會對我們的業務和普通股的價值產生實質性影響。新冠肺炎疫情繼續快速發展。新冠肺炎大流行或類似的衞生流行病的最終影響高度不確定，可能會發生變化。我們還不知道對我們的業務、我們的臨牀試驗、醫療保健系統或整個全球經濟的潛在延誤或影響的全部程度。
如果我們不能成功籌集額外資金，我們未來的臨牀試驗和產品開發可能會受到限制，我們的長期生存能力可能會受到威脅。
自我們成立以來，我們的運營現金流為負，主要通過私人、州和聯邦合同和贈款為我們的運營提供資金。我們未來將需要通過股權或債務融資，或者與第三方的戰略聯盟，單獨或與股權融資相結合，尋求更多資金，以完成我們的產品開發計劃。這些融資可能會對我們普通股的持有者造成很大的稀釋，或者需要對我們的業務或我們可用的替代方案進行合同或其他限制。如果我們通過發行債務證券籌集更多資金，這些債務證券可能會對我們的業務造成重大限制。任何該等所需融資可能無法以吾等可接受的金額或條款獲得，而未能取得該等所需融資可能會對我們的業務、財務狀況及經營結果產生重大不利影響，或威脅我們作為持續經營企業的持續經營能力。
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我們目前和未來的資本需求將是巨大的，並將取決於許多因素，包括：
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我們為候選產品所做的開發工作的進度和結果；
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對我們的候選產品進行監管審查的成本、時間和結果；
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準備、提交和起訴專利申請、維護和執行我們的知識產權以及為任何與知識產權相關的索賠辯護的成本和時間；
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技術和市場競爭發展的影響；
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我們的候選產品獲得市場認可；
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與國內外商業第三方付款人和政府付款人建立保險和報銷安排的進度；
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我們獲得或許可其他產品和技術的程度；以及
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法律、會計、保險和其他專業及與業務相關的成本。
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目錄
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我們可能無法以可接受的條款獲得額外資金，或者根本無法獲得。如果我們無法籌集到足夠的資金，我們可能不得不清算部分或全部資產，或推遲、縮小或取消部分或全部發展計劃。
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如果我們沒有或無法獲得足夠的資金，我們可能需要推遲候選產品的開發或商業化。我們還可能不得不減少用於候選產品的資源，或者停止運營。這些因素中的任何一個都可能損害我們的經營業績。
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我們的獨立註冊會計師事務所在其關於本招股説明書中包含的截至2019年12月31日的經審計財務報表的報告中包含了一段説明，説明我們是否有能力繼續作為一家持續經營的企業。
我們獨立註冊會計師事務所截至2019年12月31日的年度報告包括一段説明，説明我們的運營經常性虧損、營運資本赤字和累計赤字令人對我們作為一家持續經營的企業繼續經營的能力產生了極大的懷疑。我們將繼續尋求通過公開股權、私募股權或債務融資來籌集額外的營運資金。如果我們不能籌集額外的營運資金，或以商業上不利的條款這樣做，將對我們的業務、前景、財務狀況和經營結果產生重大和不利的影響，我們可能無法繼續經營下去。我們的獨立註冊會計師事務所未來的報告也可能包含對我們作為持續經營企業繼續存在的能力表示極大懷疑的聲明。如果我們尋求額外的資金來資助我們未來的商業活動，而我們是否有能力繼續經營下去仍然存在很大的疑問，投資者或其他融資來源可能不願意以商業合理的條件向我們提供額外的資金，如果有的話。
藥物開發是一項高度不確定的工作，涉及很大程度的風險。我們從來沒有從產品銷售中獲得任何收入，我們可能永遠不會從產品銷售中獲得任何收入，我們可能無法從贈款或合同中獲得更多收入，也可能無法盈利。
我們沒有獲準商業銷售的產品，也沒有從產品銷售中獲得任何收入。我們預計，在從產品銷售中獲得收入之前，我們將從私人基金會以及州和聯邦撥款和合同中獲得額外的收入，但這些贈款和合同不能得到保證，也不會使我們盈利。我們將現有候選產品成功商業化的能力取決於我們成功獲得監管部門批准的能力，以及其他因素。因此，我們可能不會產生有意義的收入，直到我們成功地開始並完成了臨牀開發，並獲得了監管部門對候選產品的商業銷售的批准。我們可能永遠不會開始臨牀開發或獲得監管部門對候選產品的商業銷售的批准，因此可能永遠不會從產品銷售中獲得收入。
我們創造收入和實現盈利的能力在很大程度上取決於許多因素，包括：
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成功完成我們候選產品的研究以及臨牀前和臨牀開發；
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一旦我們成功開始並完成臨牀開發和臨牀試驗，即可獲得候選產品的監管批准和營銷授權；
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確定、評估、獲取和/或開發新的候選產品；
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成功競爭私人基金會以及州和聯邦機構的贈款收入；
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在我們可能加入的任何合作、許可或其他安排中協商優惠條款；
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通過與合作伙伴合作，或者如果獨立啟動，通過建立銷售、營銷和分銷基礎設施，我們獲得監管和營銷批准的候選產品的發佈和成功商業化；
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目錄
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為我們的候選產品獲取並保持足夠的價格，無論是在美國還是在我們產品商業化的其他國家；
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為我們的產品候選人從付款人那裏獲得足夠的報銷；
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將我們的候選產品作為可行的治療方案獲得市場認可；
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應對任何相互競爭的技術和市場發展；
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維護、保護、擴大和執行我們的知識產權組合，包括專利、商業祕密和專有技術；以及
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吸引、聘用和留住人才。
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由於與藥物開發相關的眾多風險和不確定性，我們無法預測支出的時間或金額，或者何時(如果有的話)能夠產生任何有意義的收入或實現或保持盈利。此外，如果FDA或外國監管機構要求我們在我們目前預期的研究之外進行研究，或者如果我們或我們未來的合作者的任何臨牀前或臨牀試驗或我們的任何候選產品的開發出現任何延遲，我們的費用可能會增加到超出我們目前的預期。即使我們的一個或多個候選產品被批准用於商業銷售，我們預計也會產生與任何已批准的候選產品商業化和持續的合規努力相關的鉅額成本。
即使我們能夠從銷售任何經批准的產品中獲得收入，我們也可能無法盈利，可能需要獲得額外資金才能繼續運營。銷售任何獲得監管批准的候選產品的收入將部分取決於我們獲得監管批准的地區的市場規模、產品的可接受價格、以任何價格獲得補償的能力以及我們是否擁有該地區的商業權。如果可尋址患者的數量沒有我們預期的那麼多，監管部門批准的適應症比我們預期的要窄，或者由於競爭、醫生選擇或治療指南而縮小了合理接受治療的人羣，即使獲得批准，我們也可能不會從此類產品的銷售中獲得可觀的收入。即使我們確實實現了盈利，我們也可能無法維持或提高季度或年度的盈利能力。
如果我們不能實現盈利並保持盈利，將降低公司價值，並可能削弱我們籌集資金、擴大業務、保持研發努力、使候選產品渠道多樣化或繼續運營的能力，並導致普通股價值下降，所有或任何這一切都可能對我們的生存能力產生不利影響。
我們自成立以來已發生重大淨虧損，並預計在可預見的未來還將繼續出現淨虧損。
我們自成立以來發生了淨虧損，包括截至2019年12月31日和2018年12月31日的三個月的淨虧損5722,983美元和2152,453美元，以及截至2020年9月30日的9個月的1,639,908美元。截至2020年9月30日，我們累計赤字為13,823,638美元。
我們在研發活動上投入了大量資金，包括我們的候選產品以及我們的RAMPTM藥物發現計劃和前藥技術。我們預計幾年內不會從產品銷售中產生收入，如果有的話。我們未來淨虧損的數額將在一定程度上取決於我們未來的支出水平和創收能力。此外，我們的淨虧損可能在每個季度和每年都有很大的波動，因此，對我們的運營結果進行逐期比較可能不能很好地預示我們未來的表現。
在可預見的未來，我們預計將繼續產生鉅額費用和越來越高的運營虧損。我們預計，如果我們執行以下操作，我們的費用將大幅增加：
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繼續我們的研究和發現活動；
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繼續開發我們的RAMPTM藥物發現平臺和前藥技術；
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目錄
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通過臨牀前和臨牀開發提升我們當前和未來的候選產品；
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為我們的候選產品發起並進行其他臨牀前、臨牀或其他研究；
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與我們的合同製造商合作，為我們的候選產品擴大製造流程，或在未來建立和運營製造設施；
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更改或增加其他合同製造商或供應商；
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為我們的候選產品尋求監管批准和營銷授權；
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建立銷售、營銷和分銷基礎設施，將我們獲得批准的任何產品商業化；
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獲取或許可候選產品、知識產權和技術；
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根據任何許可或協作協議支付里程碑、版税或其他款項；
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獲取、維護、保護和執行我們的知識產權組合，包括通過許可協議獲得的知識產權；
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吸引、聘用、留住人才；
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提供額外的內部基礎設施，以支持我們持續的研發運營和未來任何計劃的商業化努力；
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遇到任何延誤或遇到與我們的運營相關的其他問題；
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經歷負面的一般市場狀況或非常的外部事件，如經濟衰退或新冠肺炎大流行；
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符合上市公司的要求和要求；以及
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針對與我們的產品相關的任何產品責任索賠或其他訴訟進行辯護。
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我們之前的虧損和預期的未來虧損已經並將繼續對我們的股東赤字和營運資本產生不利影響。在任何一個或多個特定季度，我們的經營業績都可能低於證券分析師或投資者的預期，這可能會導致我們的股價下跌。
如果我們無法獲得額外融資，我們可能無法完成候選產品的開發和商業化(如果獲得批准)。
我們的運營從一開始就需要大量現金。到目前為止，我們的運營資金主要來自私人、州和聯邦撥款和合同產生的收入。開發我們的候選產品是昂貴的，我們預計將繼續花費大量資金，為我們的早期研究項目提供資金，繼續我們早期項目的臨牀前開發，特別是通過臨牀前開發和臨牀試驗推進我們的主要候選項目。要成功開發我們的候選產品，獲得監管部門的批准，並推出任何候選產品並將其商業化，除了此次發售的淨收益外，還需要大量額外資金。
截至2020年9月30日，公司擁有1,546,730美元的有效贈款，其中1,310,021美元仍在美國財政部持有的賬户中可用。我們估計，扣除承銷折扣和佣金以及我們預計應支付的發售費用後，按每股10.00美元的首次公開募股價格計算，我們此次發行的淨收益約為1460萬美元。我們預計現有現金將在多長時間內足以為我們的運營提供資金，這是基於可能被證明是不準確的假設，我們可能會比目前預期的更早使用可用的資本資源。此外，不斷變化的環境可能會導致我們增加支出的速度遠遠快於我們目前的預期，而且由於我們無法控制的情況，或者如果我們選擇以比目前預期更快的速度擴張，我們可能需要比目前預期的更多的錢。
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目錄
我們將需要額外資金來進一步開發我們的候選產品，如果獲得批准，還可以將其商業化。在我們需要的時候，按照我們可以接受的條件，或者根本就沒有額外的資本可用。我們沒有確定的額外資金來源。如果我們不能及時獲得足夠的資金，我們可能會被要求大幅推遲、縮減或停止我們的研發計劃或任何候選產品的商業化(如果獲得批准)，或者無法繼續或擴大我們的業務或以其他方式利用我們所希望的商機，這可能會對我們的業務、前景、財務狀況和運營結果產生重大影響，並導致我們的普通股價格下跌。新冠肺炎疫情或其他因素導致的市場波動也可能對我們在需要時獲得資本的能力產生不利影響。
此外，債務融資(如果可行)可能需要支付利息，並可能涉及限制性契約，這可能會限制我們的運營靈活性。任何成功獲得額外資金的困難或失敗都可能危及我們繼續經營業務和運營的能力。
由於我們的計劃開發需要大量資源，並且根據我們獲得資金的能力，我們必須優先開發某些候選產品。我們可能會將有限的資源花在不能產生成功候選產品的計劃上，並且無法利用可能更有利可圖或成功可能性更大的候選產品或適應症。
我們有一個產品組合，將我們的RAMPTM藥物發現平臺和前藥技術應用於三個治療領域：大腦中的神經變性和PD患者的胃腸道併發症、腫瘤學以及大腦中的細菌和病毒疾病。我們尋求保持優先順序和資源分配的過程，以在積極推進Lead計劃和確保我們投資組合的補充之間保持最佳平衡。
由於我們的計劃開發需要大量資源，我們必須將我們的計劃重點放在特定的疾病和疾病途徑上，並決定要追求和推進哪些候選產品以及分配給每個候選產品的資源數量。我們關於將研究、開發、協作、管理和財政資源分配給特定候選產品或治療領域的決定可能不會導致任何可行的商業產品的開發，並可能從更好的機會中轉移資源。同樣，我們在某些項目上推遲、終止或與第三方合作的潛在決定也可能隨後被證明是次優的，並可能導致我們錯失寶貴的機會。我們可能無法充分利用可行的商業產品或有利可圖的市場機會，被要求放棄或推遲追求與其他候選產品或其他疾病和疾病途徑的機會，這些機會後來可能被證明具有比我們選擇追求的更大的商業潛力，或者在我們有利的情況下通過合作、許可或其他特許權使用費安排向這些候選產品放棄寶貴的權利，以保留獨家開發權和商業化權利。如果我們對我們的任何或所有計劃或候選產品的可行性或市場潛力做出錯誤的判斷，或者誤讀製藥行業的趨勢，特別是對神經退行性疾病的趨勢，我們的業務、前景、財務狀況和運營結果可能會受到實質性的不利影響。
我們的業務高度依賴於針對神經退行性疾病的首批候選產品的成功。我們所有的候選產品都需要重大的非臨牀和臨牀開發，然後我們才能尋求監管部門的批准並將產品投入商業使用。
我們的業務和未來的成功取決於我們是否有能力獲得監管部門的批准，然後成功推出我們針對神經退行性疾病(包括IKT-148009和IKT-001Pro)的首批候選產品並將其商業化。我們的候選產品，包括IKT-148009，可能會遇到圍繞試驗執行的初步併發症，例如圍繞IND的提交和監管接受、試驗方案和設計、患者招募和登記、臨牀劑量的質量和供應以及安全問題的複雜性。
我們所有的候選產品都處於臨牀前和/或臨牀開發的早期階段，將需要額外的非臨牀和臨牀開發、多個司法管轄區的監管審查和批准、大量投資、獲得足夠的商業製造能力和顯著的
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目錄
營銷工作，所有這些工作都需要額外的資金，然後我們才能從產品銷售中獲得任何收入。此外，如果IKT-148009遇到安全、功效、供應或製造問題、開發延遲、監管或商業化問題或其他問題，我們的開發計劃和業務將受到嚴重損害。
與我們候選產品的發現、開發和商業化相關的風險
我們目前與各種研究機構合作進行產品開發所需的研究和開發活動，如果我們選擇或需要尋找替代研究機構，我們可能根本無法這樣做，或者如果我們能夠做到這一點，成本可能會很高，並可能導致我們產品的開發和商業化嚴重延遲。
我們目前沒有擁有、租賃或運營自己的主要實驗室、研發或製造設施。目前，我們與多個研究機構合作，為我們的產品進行研究和開發，包括約翰·霍普金斯大學和位於什裏夫波特的路易斯安那州立大學。建立我們自己的設施將導致巨大的額外費用，並可能導致測試和生產的潛在延誤。建造和經營我們自己的生產設施需要大量額外資金和其他資源，我們不能保證能夠獲得這些資金和其他資源。此外，不能保證我們能夠與第三方達成任何安排，以可接受的條款或根本不存在的條件生產我們的產品。美國以外的產品能否在商業上取得成功，還取決於能否成功完成與每個地區未來的合作伙伴、特許經營商或分銷商的安排。不能保證我們將成功地繼續與研究機構簽約，為我們的產品進行研究和開發，不能保證我們能夠在我們選擇或認為有必要的情況下建立我們自己的設施，不能保證我們將成功地建立額外的合作安排，或者如果建立了這些未來的合作伙伴，我們將能夠成功地將我們的產品商業化。
醫藥產品的研究、開發和商業化本身就存在風險。我們在很大程度上依賴於我們的RAMPTM藥物發現計劃的成功使用，以及由此產生的、正在進行臨牀前開發的候選產品。我們不能保證我們的任何候選產品都會獲得監管部門的批准，這在它們可以商業化之前是必要的。
我們目前處於計劃中候選產品的早期開發階段，正在進一步開發我們的RAMPTM藥物發現計劃和前藥技術，以提供未來更多的候選產品。到目前為止，我們已經投入了幾乎所有的努力和財政資源來確定、開發知識產權並推進我們的計劃，包括為我們的主導計劃進行臨牀前研究，併為這些操作提供一般和行政支持。我們未來的成功取決於我們能否成功開發我們的候選產品、獲得監管部門的批准，然後成功將其商業化，我們可能會因為許多原因而無法做到這一點，其中包括：
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我們的候選產品可能無法成功完成臨牀前研究或開始或完成臨牀試驗；
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我們的候選產品可能無法通過血腦屏障(BBB)傳遞，因此在臨牀上可能不適用於PD等中樞神經系統疾病；
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如果進一步研究，可能會發現候選產品具有有害的副作用或其他特徵，表明該產品不太可能有效或不符合適用的監管標準；
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我們的競爭對手開發的療法可能會使我們的候選產品過時或吸引力下降；
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我們的競爭對手可能會開發替代技術，在整個BBB中提供優於我們候選產品的療法；
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我們開發的候選產品可能沒有得到我們擁有獨家權利的知識產權的充分保護；
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目錄
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我們開發的候選產品可能受第三方專利或其他知識產權或專有權的保護；
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候選產品的市場可能會發生變化，因此該候選產品的持續開發不再合理，也不再具有商業吸引力；
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候選產品可能無法以可接受的成本進行商業批量生產，或者根本無法生產；
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如果候選產品獲得了監管部門的批准，我們可能無法建立銷售和營銷能力，或者無法成功營銷此類獲得批准的候選產品以獲得市場認可；以及
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候選產品可能不會被患者、醫學界或政府第三方付款人接受為安全有效。
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我們進一步開發當前或未來候選產品的努力可能不會成功。在我們獲得FDA或類似的外國監管機構的監管批准之前，我們不允許營銷或推廣我們的任何候選產品，而且我們的任何候選產品可能永遠不會獲得這樣的監管批准。我們的每一種候選產品都處於早期開發階段，沒有經過臨牀試驗，在我們從產品銷售中獲得任何收入(如果有的話)之前，我們將需要大量的臨牀開發、臨牀前、臨牀和製造活動的管理、監管批准、充足的製造供應、商業組織和重大的營銷努力。
如果發生上述任何事件，我們可能會被迫放棄為一個或多個計劃所做的開發工作，這可能會對我們的業務產生重大不利影響，並可能導致我們停止運營。
我們候選產品的早期臨牀前研究的陽性結果不一定能預測我們候選產品的後續臨牀前研究和任何未來臨牀試驗的結果。如果我們不能在以後的臨牀前研究和未來的臨牀試驗中展示出積極的結果或複製我們早期對候選產品的臨牀前研究的任何積極結果，我們可能無法成功開發、獲得監管部門對我們的候選產品的批准並將其商業化。
我們候選產品的臨牀前研究的任何積極結果不一定能預測後來的臨牀前研究和臨牀試驗的結果。同樣，即使我們能夠根據我們目前的開發時間表完成我們計劃的候選產品的臨牀前研究或任何未來的臨牀試驗，我們候選產品的此類臨牀前研究和臨牀試驗的積極結果可能不會在後續的臨牀前研究或臨牀試驗結果中重複。
製藥行業的許多公司在早期開發取得積極成果後，在後期臨牀試驗中遭遇了重大挫折，我們不能確定我們不會面臨類似的挫折。這些挫折是由臨牀試驗進行期間的臨牀前發現，或在臨牀前研究和臨牀試驗中進行的安全性或有效性觀察，包括以前未報告的不良事件等引起的。此外，臨牀前和臨牀數據往往容易受到不同解釋和分析的影響，許多公司認為他們的候選產品在臨牀前研究和臨牀試驗中表現令人滿意，但仍未能獲得監管部門的批准。
我們沒有完成新藥物質的臨牀試驗或將醫藥產品商業化的歷史，這可能會使我們很難評估未來的生存前景。
到目前為止，我們的業務僅限於研究、融資和為公司配備人員，開發我們的技術並開發我們的領先候選產品IKT-148009和其他候選產品。我們公司已經完成了從人體體液中測量人體患者特定適應症的生物學參數的觀察性試驗，但我們從未完成過一種新的介入藥物的臨牀開發計劃，我們也沒有將候選產品商業化。我們的產品開發戰略包括嘗試通過RAMPTM創造出對目標患者羣體具有可預測的人體安全裕度的分子，但我們從未證明我們的候選產品具有這一點
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目錄
臨牀研究中的安全邊際。我們的候選產品都沒有進入臨牀開發、後期開發或關鍵的臨牀試驗，任何這樣的試驗可能需要數年時間才能啟動，如果真的啟動的話。我們不能確定計劃中的臨牀試驗是否會按時開始或完成，如果可以的話，我們計劃中的開發計劃是否會被FDA或其他監管機構接受，或者如果獲得批准，這些候選產品是否可以成功商業化。臨牀試驗和我們的候選產品商業化將需要大量額外的財務和管理資源，並依賴第三方臨牀研究人員、合同研究組織或CRO、顧問或合作者。依賴第三方臨牀研究人員、CRO或合作者可能會導致我們無法控制的延誤。如果我們的臨牀開發計劃、臨牀試驗或候選產品商業化失敗，將對我們的業務、前景、財務狀況和運營結果產生重大不利影響。
我們的臨牀試驗可能會揭示我們的臨牀前研究中未見的重大不良事件、毒副作用或其他副作用，並可能導致安全狀況，從而阻礙監管部門批准或市場接受我們的任何候選產品。
為了使我們的任何候選產品獲得市場批准，我們必須通過臨牀試驗和其他支持數據證明該候選產品對相關臨牀適應症的安全性和有效性。如果我們的候選產品在臨牀試驗中與不良副作用有關，或者具有意想不到的特徵，我們可能需要中斷、推遲或放棄它們的開發，或者將其開發限制在更狹窄的用途或人羣中，在這些人羣中，不良副作用或其他特徵不那麼普遍、不那麼嚴重，或者從風險效益的角度來看更容易接受。
我們不能保證臨牀前研究中的任何積極結果都會成功地轉化為人類患者。此外，我們不能保證更多的臨牀前研究將顯示積極的結果。在人類臨牀試驗中觀察到基於臨牀前試驗的意想不到的結果並不少見，儘管臨牀前結果很有希望，但許多候選產品在臨牀試驗中失敗了。此外，臨牀前和臨牀數據往往容易受到不同解釋和分析的影響，許多公司認為他們的候選產品在臨牀前研究和臨牀試驗中表現令人滿意，但他們的產品仍未能獲得市場批准。在我們計劃的臨牀試驗中，受試者可能會遭受嚴重的不良事件或其他臨牀前研究中沒有觀察到的副作用。我們的候選產品在臨牀前研究中觀察到的效力和動力學可能在人體臨牀試驗中觀察不到。我們已經在臨牀前研究中測試了我們的候選產品的給藥頻率和給藥途徑，這將為我們未來的臨牀試驗提供給藥策略。然而，這樣的劑量和給藥途徑可能不會在人類身上產生足夠的暴露或藥理效應，並可能導致以前在臨牀前試驗中沒有觀察到的不可預見的毒性。此外，如果我們計劃的候選產品臨牀試驗未能顯示出令監管機構滿意的療效，或者沒有產生積極的結果，我們可能會在完成候選產品的開發和商業化過程中產生額外成本或遇到延遲，或者最終無法完成。
如果在我們未來的任何臨牀試驗中觀察到重大不良事件或其他副作用，我們可能難以招募患者參加相關臨牀試驗，患者可能會退出試驗，或者我們可能被要求完全放棄該候選產品的試驗或開發工作。我們、FDA或其他適用的監管機構或機構審查委員會可出於各種原因隨時暫停候選產品的臨牀試驗，包括認為此類試驗中的受試者面臨不可接受的健康風險或不良副作用。製藥業開發的一些潛在療法最初在早期研究中顯示出治療前景，但後來發現它們會產生副作用，阻礙它們的進一步發展。即使副作用並不妨礙該藥物獲得或維持上市批准，但由於與其他療法相比，該藥物的耐受性，不良副作用可能會阻礙市場對批准產品的接受。任何這些發展都可能對我們的業務、財務狀況和前景造成實質性的損害。
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目錄
此外，如果我們的任何候選產品獲得上市批准，與我們候選產品相關的毒性也可能在獲得批准後發展，並導致要求進行額外的臨牀安全性試驗、在標籤中添加額外的警告、對產品的使用進行重大限制或將產品從市場上召回。我們無法預測我們的候選產品是否會對人體造成毒性，從而排除或導致監管批准的撤銷。
我們繼續創建候選產品渠道或開發商業成功產品的努力可能不會成功。如果我們不能成功地發現和開發更多的候選產品，我們的商業機會可能會受到限制。
我們的戰略之一是確定並尋求更多候選產品的臨牀開發。我們目前有八個項目，都處於研究、發現、臨牀前或臨牀開發階段。確定、開發、獲得監管部門批准並將其他候選產品商業化將需要大量額外資金，超出此次發售的淨收益，而且容易出現藥物開發固有的失敗風險。如果獲得批准，我們可能無法成功確定或獲得其他候選產品，無法在開發過程中推進這些候選產品中的任何一個，也無法成功將任何此類候選產品商業化。如果我們不能成功地識別、獲得、開發和商業化更多的候選產品，我們的商業機會可能會受到限制。
如果我們的任何候選產品成功完成了計劃中的臨牀試驗，我們計劃尋求監管部門的批准，以便在美國、歐盟或歐盟以及我們認為有可行商業機會的其他國家/地區銷售此類候選產品。我們從未開始、編制或提交申請，尋求監管部門批准銷售任何候選產品。我們可能永遠不會獲得監管部門的批准，可以銷售任何候選產品，即使這些候選產品成功完成了臨牀試驗，這將對我們的生存能力產生不利影響。為了獲得美國以外國家的監管批准，我們必須遵守其他國家關於我們候選產品的安全性、有效性、化學、製造和控制、臨牀試驗、商業銷售、定價和分銷的眾多不同的監管要求。我們還可能依賴合作者或合作伙伴進行所需的活動，以支持我們的一個或多個候選產品的監管審批申請，並尋求審批。我們不能確定合作者或合作伙伴會在我們希望的時間範圍內開展這些活動。即使我們(或我們的合作者或合作伙伴)在一個司法管轄區成功獲得批准，我們也不能確保我們將在任何其他司法管轄區獲得批准。如果我們的候選產品無法在多個司法管轄區獲得批准，我們的收入和運營結果可能會受到負面影響。
即使我們獲得了監管部門的批准，可以銷售我們的任何候選產品，無論是用於治療神經退行性疾病還是其他疾病，我們也不能向您保證，任何此類候選產品都將成功商業化，被市場廣泛接受，或者比其他商業替代產品更有效。
對醫藥產品開發的投資存在重大風險，即任何候選產品都無法證明足夠的療效或可接受的安全性，無法獲得監管部門的批准，無法在商業上可行。我們不能保證我們將能夠在開發過程中成功推進我們的任何候選產品，或者，如果獲得批准，我們的任何候選產品將成功商業化。
我們的大部分研究和開發努力都集中在神經退行性疾病的治療上，這是一個在藥物開發方面取得有限成功的領域。
我們的大部分研究和開發工作都集中在解決神經退行性疾病上。總體而言，製藥公司在神經退行性疾病領域的努力在藥物開發方面取得的成功有限。目前，對於帕金森病和其他神經退行性疾病的患者，還沒有市場上可用的疾病修正治療方案。疾病修正療法是減緩、阻止或逆轉神經退行性疾病的療法。雖然我們相信我們的治療方法是可以改變疾病的，但還沒有發現量化疾病進展的標記物。我們未來的成功可能取決於使用我們的 演示對神經退行性疾病的疾病修飾。
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目錄
候選產品。如果獲得批准，我們將開發用於治療神經退行性疾病的候選產品並將其商業化，這給我們帶來了許多挑戰，包括設計候選產品以跨越血腦屏障(BBB)以實現治療藥物在大腦中的最佳濃度，以及獲得FDA和其他監管機構的監管批准(這些機構只有一套有限的先例可供依賴)。
我們治療神經退行性疾病的方法旨在識別和選擇與神經退行性疾病有生化聯繫的目標，識別和開發預期目標的生物標誌物，這些目標是在血液、其他體液或組織中發現的生物分子，這些生物分子是正常或異常過程或狀況或疾病的跡象，以選擇合適的患者羣體，並展示我們的分子的靶點參與、途徑參與和對疾病進展的影響，識別和開發與預期靶點結合的分子，並設計我們的分子跨越血腦屏障，直接作用於這一策略可能不會被證明是成功的。我們不能確定我們的方法將產生安全有效、可擴展、有利可圖或能夠獲得監管批准的令人滿意的治療產品。
此外，公眾對藥物安全問題的看法，包括採用新的療法或新的治療方法，可能會對受試者參與臨牀試驗的意願產生不利影響，或者如果獲得批准，醫生可能會訂閲新的治療方法。
我們可能會在計劃的臨牀試驗中遇到重大延誤，或者可能無法按預期的時間表進行或完成臨牀試驗(如果有的話)。
我們計劃的臨牀試驗既昂貴又耗時，而且存在不確定性。我們不能保證任何臨牀試驗將按計劃進行或如期完成(如果有的話)。我們不能確定IND的提交，或者在EMA的情況下，臨牀試驗申請或CTA的提交，是否會導致FDA或EMA允許臨牀試驗及時開始(如果有的話)。此外，即使這些試驗開始，也可能出現可能暫停或終止此類臨牀試驗的問題。一個或多個臨牀試驗的失敗可能發生在測試的任何階段，我們未來的臨牀試驗可能不會成功。可能妨礙成功或及時啟動或完成臨牀試驗的事件包括：
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無法生成足夠的臨牀前、毒理學或其他體內或體外數據來支持臨牀試驗的啟動或繼續；
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延遲確認用於臨牀前和臨牀候選產品開發的目標參與度、患者選擇或其他相關生物標記物；
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延遲與監管機構就研究設計達成共識；
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延遲與潛在合同研究機構(CRO)和臨牀試驗地點就可接受的條款達成協議，這些合同研究機構和臨牀試驗地點的條款可以進行廣泛的談判，不同的CRO和臨牀試驗地點的條款可能會有很大差異；
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在確定、招聘和培訓合適的臨牀研究人員方面出現延誤；
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在每個臨牀試驗地點延遲獲得所需的IRB批准；
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監管機構出於多種原因實施臨時或永久臨牀擱置，包括但不限於，在對IND或修正案、CTA或修正案或同等申請或修正案進行審查後；由於新的安全發現對臨牀試驗參與者構成不合理的風險；對我們的臨牀試驗操作或研究地點的檢查結果為陰性；競爭對手進行的試驗的進展引起了FDA或EMA對患者廣泛風險的擔憂；或者FDA或EMA發現研究方案或計劃顯然不能滿足要求
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新冠肺炎疫情造成的延誤或困難；
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延遲確定、招募和招募合適的患者參與我們的臨牀試驗，以及患者退出臨牀試驗或未返回治療後隨訪造成的延遲；
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與患者團體和調查人員合作困難；
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目錄
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我們的CRO、其他第三方或我們未能遵守臨牀試驗要求；
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未按照FDA或任何其他監管機構的當前良好臨牀實踐、CCCP、要求或其他國家/地區適用的EMA或其他監管指南執行；
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發生與候選產品相關的不良事件，而這些事件被認為超過了其潛在好處；
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需要修改或提交新的臨牀方案的法規要求和指南更改；
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臨牀開發計劃所基於的護理標準的變化，這可能需要新的或額外的試驗；
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我們候選產品的臨牀試驗成本比我們預期的要高；
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我們候選產品的臨牀試驗產生否定或不確定的結果，這可能導致我們決定或監管機構要求我們進行額外的臨牀試驗或放棄產品開發計劃；以及
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生產、測試、發佈、驗證或進口/出口足夠穩定數量的我們的候選產品以用於臨牀試驗的延遲，或無法執行上述任何操作。
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任何無法成功啟動或完成未來臨牀試驗的情況都可能導致我們的額外成本或削弱我們的創收能力。此外，如果我們對候選產品進行製造或配方更改，我們可能會被要求或選擇進行額外研究，以便將修改後的候選產品與較早版本連接起來。臨牀試驗延遲還可能縮短我們的產品擁有專利保護的任何期限，並可能使我們的競爭對手先於我們將產品推向市場，這可能會削弱我們將候選產品成功商業化的能力，並可能損害我們的業務和運營結果。
如果臨牀試驗由我們、數據安全監控委員會或FDA、EMA或任何其他監管機構暫停或終止，或者正在進行此類試驗的機構的IRBs暫停或終止其臨牀研究人員及其審查地點的參與，我們也可能遇到延誤。此類主管機構可能會由於多種原因而暫停或終止臨牀試驗，這些因素包括未能按照監管要求或我們的臨牀規程進行臨牀試驗、FDA、EMA或其他監管機構對臨牀試驗操作或試驗地點的檢查導致強制實施臨牀暫停、不可預見的安全問題或不良副作用、未能證明使用候選產品帶來的好處、政府法規或行政措施的變化或缺乏足夠的資金來繼續臨牀試驗。
我們可能會在計劃的臨牀試驗中招募患者時遇到困難，因此我們的臨牀開發活動可能會被推遲或受到其他不利影響。
我們計劃的臨牀試驗能否按照他們的方案及時完成取決於我們是否有能力招募足夠數量的患者參加這些試驗，直到他們結束為止。由於各種原因，我們可能會在計劃的臨牀試驗中招募患者時遇到困難，包括：
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患者羣體的規模和性質；
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方案中定義的患者資格標準，和/或與疾病進展階段相關的某些標準，這可能會限制符合我們臨牀試驗條件的患者人數；
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分析試驗的主要終點所需的研究總體規模；
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患者與試驗地點的距離；
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新冠肺炎大流行；
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試驗設計；
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我們有能力招聘具有適當能力和經驗的臨牀試驗研究人員；
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類似療法的競爭性臨牀試驗或針對符合我們患者資格標準的患者羣體；
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臨牀醫生和患者對正在研究的候選產品相對於其他現有療法和候選產品的潛在優勢和副作用的看法；
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我們獲得和維護患者同意的能力；以及
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參加臨牀試驗的患者出於任何原因無法完成此類試驗的風險。
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我們計劃的臨牀試驗可能無法證明我們候選產品的安全性和有效性的實質性證據，這將阻止、推遲或限制監管審批和商業化的範圍。
在獲得監管部門批准將我們的任何候選產品商業化銷售之前，我們必須通過漫長、複雜且昂貴的臨牀前研究和臨牀試驗證明，我們的候選產品在每個目標適應症中都是安全有效的。每種候選產品必須在其目標患者羣體和其目標用途中證明足夠的風險與收益情況。
臨牀測試費用昂貴，可能需要數年時間才能完成，而且其結果本身也不確定。在臨牀試驗過程中，任何時候都可能發生失敗。我們候選產品的臨牀前研究結果可能不能預測早期或後期臨牀試驗的結果，我們候選產品的早期臨牀試驗結果可能不能預測後期臨牀試驗的結果。我們計劃在一組患者或疾病適應症上進行的臨牀試驗的結果可能不能預測在另一組患者或疾病適應症中獲得的結果。在某些情況下，由於許多因素，同一候選產品的不同臨牀試驗之間的安全性或有效性結果可能存在顯著差異，這些因素包括方案中規定的試驗程序的變化、患者羣體的大小和類型的差異、給藥方案和其他臨牀試驗方案的變化和遵守以及臨牀試驗參與者的退出率。儘管在臨牀前研究和初步臨牀試驗中取得了進展，但臨牀試驗後期階段的候選產品可能無法顯示出所需的安全性和有效性。製藥業的一些公司由於缺乏療效或不可接受的安全性問題，在高級臨牀試驗中遭受了重大挫折，儘管在早期的試驗中取得了令人振奮的結果。在神經退行性疾病中尤其如此，從歷史上看，這些疾病的失敗率高於許多其他疾病領域。大多數開始臨牀試驗的候選產品從未獲得監管部門的商業化批准。
我們不能確定我們計劃中的未來臨牀試驗是否會成功。此外，在我們的目標適應症的任何一項計劃臨牀試驗中觀察到的任何安全問題都可能限制我們的候選產品在這些適應症和其他適應症中獲得監管部門批准的前景，這可能會對我們的業務、前景、財務狀況和運營結果產生實質性的不利影響。
即使我們計劃的臨牀試驗要成功完成，我們也不能保證FDA或外國監管機構會像我們一樣解讀結果，在我們提交候選產品供審批之前，可能需要進行更多試驗。如果試驗結果不能令FDA或外國監管機構滿意，以支持營銷申請，我們可能需要花費可能無法獲得的大量資源來進行額外的試驗，以支持我們候選產品的潛在批准。即使我們的任何候選產品獲得了監管部門的批准，此類批准的條款可能會限制我們候選產品的範圍和用途，這也可能限制其商業潛力。
臨牀開發是一個漫長而昂貴的過程，結果不確定，在臨牀開發的任何階段都可能失敗。如果我們不能成功地設計、進行和完成我們計劃的臨牀試驗，我們的候選產品將無法獲得監管部門的批准。
為了獲得FDA對我們的任何候選產品的批准，我們必須向FDA提交一份NDA，並提供確鑿的證據，證明該候選產品在人體上的預期用途是安全有效的。這一論證將需要重要的研究、臨牀前研究和臨牀試驗。
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臨牀試驗既耗時又昂貴，難以設計和實施，部分原因是它們受到嚴格要求的約束，而且結果本身就不確定。臨牀測試可能需要數年時間才能完成，在臨牀試驗過程中隨時可能出現失敗，即使是之前被FDA批准為安全有效的活性成分也是如此。如果我們獲得授權進行我們計劃的臨牀試驗，我們可能會遇到一些問題，可能會停止我們計劃的臨牀試驗，或者要求我們重複這樣的臨牀試驗。如果參與我們計劃的臨牀試驗的患者在臨牀試驗過程中出現與藥物有關的不良反應，或者如果我們或FDA認為患者面臨不可接受的健康風險，則此類臨牀試驗可能不得不暫停或終止。暫停、終止或需要重複臨牀試驗在任何階段都可能發生。
我們每個候選產品的臨牀試驗成功與否取決於根據臨牀醫生評分標準對患者症狀進行統計上的顯著改變。對於根據臨牀醫生分級標準評估臨牀結果的標準化過程缺乏共識。因此，我們臨牀試驗的評分可能不可靠、有用或不被FDA或其他監管機構接受。
與臨牀試驗設計相關的標準更改可能會對我們按計劃設計和進行臨牀試驗的能力產生重大不利影響。例如，我們希望進行臨牀試驗，將我們的候選產品與安慰劑和其他批准的藥物進行比較，但監管機構可能不允許我們在有批准產品的特定臨牀適應症中將我們的候選產品與安慰劑進行比較。在這種情況下，進行這樣一項計劃中的臨牀試驗所需的成本和時間都可能增加。FDA可能不同意我們的試驗設計和我們對我們計劃的臨牀試驗數據的解釋，或者即使在它審查和評論了我們計劃的臨牀試驗的設計之後，也可能改變批准的要求。FDA也可能批准比我們要求的更少或更有限的適應症的候選產品，或者可能根據昂貴的批准後臨牀試驗的表現而批准。此外，FDA可能不會批准標籤聲明或刪除某些警告，我們認為這些警告對於我們候選產品的成功商業化是必要的或可取的。批准可能取決於風險評估和緩解策略(REMS)，這可能會對藥品的標籤、分銷或推廣產生實質性的不利影響。
任何這些延遲或額外要求都可能導致我們的候選產品未獲批准，或者如果獲得批准，將嚴重影響我們候選產品的時間安排和商業化，並顯著增加我們的藥物開發總成本。
我們在快速技術和科學變革的環境中面臨着激烈的競爭，我們的競爭對手有可能在我們之前獲得監管部門的批准，或者開發比我們更安全、更先進或更有效的療法，這可能會對我們成功營銷或商業化我們可能開發的任何候選產品的能力產生負面影響，並最終損害我們的財務狀況。
新藥產品的開發和商業化競爭激烈。此外，神經退行性疾病領域的特點是競爭激烈且日益激烈，並強烈強調知識產權。我們的競爭對手也許能夠開發出其他化合物、藥物、細胞或基因療法，能夠達到類似或更好的效果。我們未來可能會面臨來自世界各地的主要製藥公司和專業製藥公司的任何候選產品的競爭，這些產品我們尋求開發或商業化。潛在的競爭對手還包括學術機構、政府機構和其他進行研究、尋求專利保護並在研究、開發、製造和商業化方面建立合作安排的公共和私人研究組織。
目前有許多製藥和生物技術公司正在開發用於治療神經退行性疾病適應症的產品，我們對這些適應症有研究計劃，包括帕金森病。在神經退行性疾病領域開發療法的公司包括擁有大量財政資源的大公司，如Biogen，Inc.、NeuroPore Treateies，Inc.、Bristol Meyers Squib、Roche Holdings AG、Prothena Corporation plc、Sanofi S.A.、武田製藥有限公司、UCB、S.A.、Denali Treeutics、Prevail Treeutics、Sun SPARC、FirstBio和AbbVie。除了針對神經退化適應症的其他公司的競爭外，我們可能開發的任何產品都可能面臨來自使用不同治療方式的其他類型療法的競爭。
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我們的許多現有或潛在競爭對手，無論是單獨還是與其戰略合作伙伴一起，在研究和臨牀開發、製造、臨牀前測試、進行臨牀試驗、獲得監管批准和營銷批准的產品方面都比我們擁有更多的財力和專業知識。製藥行業的合併和收購可能會導致更多的資源集中在少數競爭對手身上。規模較小或處於早期階段的公司也可能被證明是重要的競爭對手，特別是通過與大型和成熟公司的合作安排。這些競爭對手還在招聘和留住合格的科學和管理人員、建立臨牀試驗地點和臨牀試驗患者註冊以及獲取補充我們計劃或為其提供必要技術方面與我們展開競爭。如果我們的競爭對手開發和商業化比我們可能開發的任何產品更安全、更有效、副作用更少或更少、更方便或更便宜的產品，我們的商業機會可能會減少或消失。此外，目前批准的產品可能被發現具有與我們的候選產品相同的疾病適應症的治療申請，這可能使此類產品比我們的任何候選產品具有顯著的監管和市場時機優勢。我們的競爭對手還可能比我們更快地獲得FDA、EMA或其他監管機構對其產品的批准，並可能獲得FDA的孤立產品獨家經營權，因為有跡象表明我們的候選產品是針對我們的，這可能會導致我們的競爭對手在我們能夠進入市場之前建立強大的市場地位。另外, 我們的競爭對手開發的產品或技術可能會使我們的潛在候選產品不經濟或過時，我們可能無法成功營銷我們可能開發的任何競爭對手的候選產品。
此外，我們可能面臨與我們的競爭對手的產品相關的專利的範圍、所有權、有效性和/或可執行性方面的訴訟或其他訴訟，我們的競爭對手可能會聲稱我們的產品侵犯、挪用或以其他方式侵犯了他們的知識產權。參見“-與我們的知識產權相關的風險”(- Risks to Our知識產權)。我們競爭對手的產品供應可能會限制我們可能開發和商業化的任何產品的需求和我們能夠收取的價格。
我們的候選產品製造複雜，在生產中可能會遇到困難。如果遇到這樣的困難或未能達到監管標準，我們為臨牀試驗提供候選產品或為患者提供產品的能力(如果獲得批准)可能會被推遲或停止，或者我們可能無法維持商業上可行的成本結構。
生產我們的候選藥物產品所涉及的流程複雜、昂貴、監管嚴格，並面臨多重風險。即使與正常製造流程的微小偏差也可能導致產量下降、產品缺陷和其他供應中斷。此外，隨着候選產品通過臨牀前研究發展到未來潛在的臨牀試驗並走向批准和商業化，開發計劃的各個方面(如製造方法)在過程中被改變以努力優化過程和結果是很常見的。這樣的改變存在無法實現這些預期目標的風險，這些改變中的任何一種都可能導致我們的候選產品表現不同，並影響計劃中的臨牀試驗或其他未來臨牀試驗的結果。我們希望依靠第三方製造商生產我們的產品。
為了對我們的候選產品進行計劃中的或未來的臨牀試驗，或者提供商業產品(如果獲得批准)，我們將需要少量和大量生產這些產品。我們的製造合作伙伴可能無法及時或具有成本效益地成功提高我們的任何候選產品的製造能力，甚至根本無法。此外，在擴展活動期間可能會出現質量問題。如果我們的製造合作伙伴無法以足夠的質量和數量成功擴大我們候選產品的生產規模，候選產品的開發、測試和潛在的臨牀試驗可能會被推遲或變得不可行，任何最終產品的監管批准或商業發佈可能會延遲或無法獲得，這可能會嚴重損害我們的業務。如果我們未來決定建立內部製造能力，同樣的風險也將適用於我們的內部製造設施。此外，建設內部製造能力將帶來重大風險，因為它無法規劃、設計和執行一個複雜的項目，以便以及時和具有成本效益的方式建造製造設施。
此外，我們可能開發的任何產品的製造流程都要接受FDA、EMA和外國監管機構的審批流程和持續監督，我們將需要
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與能夠滿足所有適用的FDA、EMA和外國監管機構要求的製造商簽訂合同，包括遵守當前良好的製造流程，或持續簽訂合同。如果我們或我們的第三方製造商無法可靠地生產符合FDA、EMA或其他監管機構可接受的規格的產品，我們可能無法獲得或保持將此類產品商業化所需的批准。即使我們的任何候選產品獲得了監管機構的批准，也不能保證我們或我們的CMO能夠按照FDA、EMA或其他監管機構可接受的規格生產批准的產品，以生產足夠數量的產品，以滿足產品可能推出的要求，或滿足未來的潛在需求，因此，我們不能保證我們或我們的CMO能夠按照FDA、EMA或其他監管機構可接受的規格生產獲得批准的產品，以滿足可能推出的產品的要求或滿足未來的潛在需求。這些挑戰中的任何一項都可能推遲臨牀試驗的完成，需要過渡臨牀試驗或重複一項或多項臨牀試驗，增加臨牀試驗成本，推遲我們候選產品的批准，損害商業化努力，增加我們的商品成本，並對我們的業務、前景、財務狀況、運營結果和增長前景產生不利影響。
如果將來我們無法建立銷售和營銷能力，或無法與第三方達成協議來銷售和營銷我們可能開發的任何候選產品，如果這些候選產品獲得批准，我們可能無法成功將其商業化。
我們沒有銷售或營銷基礎設施，也沒有銷售、營銷或分銷醫藥產品。為了使我們保留銷售和營銷職責的任何經批准的產品取得商業成功，我們必須建立一個銷售和營銷組織，或者將這些職能外包給第三方。將來，如果我們的一些候選產品獲得批准，我們可能會選擇構建銷售、營銷和商業支持基礎設施，以便與我們的合作者一起銷售或參與銷售活動。
建立我們自己的商業能力和與第三方達成執行這些服務的安排都涉及風險。例如，招聘和培訓銷售人員或報銷專家既昂貴又耗時，可能會推遲任何產品的發佈。如果我們招募銷售隊伍並建立營銷和其他商業化能力的候選產品的商業發佈因任何原因而延遲或沒有發生，我們將過早或不必要地招致這些商業化費用。這可能代價高昂，如果我們不能留住或重新定位我們的商業化人員，我們的投資將會損失。
可能會阻礙我們將任何經批准的產品自行商業化的因素包括：
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我們無法招聘和留住足夠數量的有效銷售、營銷、報銷、客户服務、醫療事務和其他支持人員；
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銷售人員無法接觸醫生或説服足夠數量的醫生開出任何未來批准的產品；
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報銷專業人員無法協商付款人獲取處方、報銷和其他承兑的安排；
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我們的產品無法以足夠的價位定價，以確保足夠和有吸引力的盈利水平；
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分銷渠道受限或封閉，難以將我們的產品分銷給部分患者；
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銷售人員提供的補充產品不足，這可能使我們相對於擁有更廣泛產品線的公司處於競爭劣勢；以及
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與創建獨立商業化組織相關的意外成本和費用。
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如果我們與第三方達成協議，執行銷售、營銷、商業支持和分銷服務，我們的產品收入或產品收入的盈利能力可能會低於我們營銷和銷售我們自己開發的任何產品。此外，我們可能無法成功地與第三方達成將我們的候選產品商業化的安排，或者可能無法以對我們有利的條款這樣做。我們可能對這些第三方几乎無能為力，而且它們中的任何一方都無法控制。
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可能無法投入必要的資源和注意力來有效地銷售和營銷我們的產品。如果我們不能成功地建立商業化能力，無論是我們自己還是與第三方合作，如果我們的候選產品獲得批准，我們就不會成功地將其商業化。
即使我們開發的任何候選產品獲得市場批准，也可能達不到醫生、患者、醫療保健付款人和醫學界其他人取得商業成功所必需的市場接受度。
我們的任何候選產品的商業成功將取決於它被醫生、患者、第三方付款人和醫學界其他人接受的程度。即使我們可能開發的任何候選產品獲得市場批准，它們也可能無法獲得醫生、患者、醫療保健付款人和醫學界其他人的足夠市場接受度。市場對我們可能開發的任何候選產品的接受程度，如果被批准用於商業銷售，將取決於許多因素，包括：
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在關鍵臨牀試驗中證明並在同行評審期刊上發表的此類候選產品的有效性和安全性；
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與替代治療相比，潛在的和公認的優勢；
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能夠以具有競爭力的價格提供我們的產品銷售；
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能夠提供適當的患者訪問計劃，如自付援助；
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醫生向患者推薦我們產品的程度；
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與替代療法相比，給藥更方便、更容易；
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候選產品獲得FDA、EMA或其他外國類似監管機構批准的臨牀適應症；
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FDA、EMA或其他類似外國監管機構的產品標籤或產品插入要求，包括產品批准的標籤中包含的任何限制、禁忌或警告；
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產品分銷方式限制；
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競爭產品投放市場的時機；
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關於我們的產品或競爭產品和治療的宣傳；
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我們以及其他許可證和分銷商的營銷和分銷努力的有效性；
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足夠的政府第三方保險或報銷；以及
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任何副作用的流行率和嚴重程度。
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如果我們開發的任何候選產品沒有達到醫生、醫療保健付款人、患者和醫療界足夠的接受度，我們將無法產生可觀的收入，我們可能無法盈利或保持盈利。如果我們的任何候選產品不能被市場接受，都會損害我們的業務前景。
即使我們能夠將任何候選產品商業化，這些產品也可能會受到不利的定價法規、第三方報銷做法或醫療改革舉措的約束，這將損害我們的業務。
管理新藥上市審批、定價和報銷的法規因國家/地區而異。在美國，持續的立法變化可能會顯著改變審批要求，這可能會涉及額外的成本，並導致獲得批准的延遲。一些國家要求藥品的銷售價格獲得批准後才能上市。在許多國家，定價審查期從市場或產品許可批准後開始。在一些國外市場，處方藥定價即使在獲得初步批准後，仍然受到政府的持續控制。因此，我們可能會在特定國家/地區獲得產品的營銷批准，但隨後會受到價格法規的約束，這些法規會推遲我們的商業發佈
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產品，可能會持續很長時間，並對我們在該國銷售該產品所能產生的收入產生負面影響。不利的定價限制可能會阻礙我們收回在一個或多個候選產品上的投資的能力，即使我們可能開發的任何候選產品都獲得了市場批准。
我們是否有能力成功地將我們可能開發的任何產品商業化，這在一定程度上還將取決於政府衞生行政部門、私人健康保險公司和其他組織對這些產品和相關治療的報銷程度。政府當局和第三方付款人，如私人健康保險公司和健康維護組織，決定他們將支付哪些藥物，並建立報銷水平。美國醫療保健行業和其他地方的一個主要趨勢是成本控制。政府當局和第三方付款人試圖通過限制特定藥物的覆蓋範圍和報銷金額來控制成本。政府當局目前對某些患者羣體實施強制性折扣，如聯邦醫療保險(Medicare)、醫療補助和退伍軍人事務部(Medicaid And Veterans Affairs)或退伍軍人事務部(VA)醫院，並可能隨時尋求增加此類折扣。如果我們的產品被批准用於商業銷售，未來的監管可能會對它們的價格產生負面影響。越來越多的第三方付款人要求製藥公司向他們提供標價的預定折扣，並對醫療產品的收費提出挑戰。我們不能確定我們商業化的任何候選產品是否可以報銷，如果可以報銷，報銷級別是多少。報銷可能會影響我們獲得市場批准的任何候選產品的需求或價格。為了獲得報銷，醫生可能需要證明，與標準護理藥物(包括價格較低的標準護理藥物的仿製藥)相比，患者使用我們的產品有更好的治療結果。如果無法獲得報銷或僅限量報銷, 我們可能無法成功地將任何獲得市場批准的候選產品商業化。在美國，第三方付款人之間沒有統一的產品承保和報銷政策，產品的承保和報銷水平因付款人而異。因此，承保範圍確定過程通常是一個耗時且昂貴的過程，可能需要我們單獨為每個付款人提供使用我們產品的科學和臨牀支持，但不能保證承保範圍和足夠的報銷將得到始終如一的應用或首先獲得足夠的補償。
在獲得新近批准的藥物的報銷方面可能會有重大延誤，而且覆蓋範圍可能比FDA、EMA或其他類似的外國監管機構批准該藥物的目的更有限。此外，有資格獲得報銷並不意味着任何藥物在所有情況下都會得到支付，或者支付的費率可以覆蓋我們的成本，包括研究、開發、製造、銷售和分銷。如果適用，新藥的臨時報銷水平也可能不足以支付我們的成本，並且可能不會成為永久性的。報銷費率可能會因藥物的使用和臨牀環境的不同而有所不同，可能基於已經為低成本藥物設定的報銷水平，也可能納入其他服務的現有付款中。藥品的淨價可能會通過政府醫療保健計劃或私人付款人要求的強制性折扣或回扣，以及未來任何限制從可能低於美國價格的國家進口藥品的法律放鬆來降低。第三方付款人在設置自己的報銷政策時通常依賴於聯邦醫療保險覆蓋政策和支付限制。我們無法迅速從政府資助和私人付款人那裏獲得我們可能開發的任何經批准的產品的承保範圍和有利可圖的付款率，這可能會對我們的經營業績、我們籌集將候選產品商業化所需的資金的能力以及我們的整體財務狀況產生實質性的不利影響。
如果我們的任何候選產品獲得監管部門的批准，更多的競爭對手可能會以此類藥物的仿製藥進入市場，這可能會導致受影響產品的銷售額大幅下降。
根據1984年的《藥品價格競爭和專利期限恢復法》或《哈奇-瓦克斯曼法案》，製藥商可以提交簡短的新藥申請或ANDA，尋求批准批准的小分子創新者產品的仿製藥副本。根據Hatch-Waxman法案，製造商還可以根據第505(B)(2)條提交一份NDA，其中提到了FDA對小分子創新者產品的事先批准。505(B)(2)保密協議產品可以是原始創新者產品的新版本或改進版本。《哈奇-瓦克斯曼法案》還規定了一定的監管排他期，這排除了FDA的批准(或在某些情況下，FDA的備案和審查)
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ANDA或505(B)(2)NDA的 。除某些例外情況外，這些規定包括FDA批准的藥物享有孤兒藥物排他性的期限。除了監管排他性的好處外，創新的NDA持有者可能擁有聲稱該藥物的有效成分、產品配方或批准用途的專利，這些專利將與該產品一起列在FDA的出版物“已批准的具有治療等效性評估的藥物產品”中，也就是眾所周知的“橙皮書”。如果橙皮書中有列出的專利，在專利到期前尋求銷售其產品的仿製藥或505(B)(2)申請者必須在ANDA中包括“第四款認證”，質疑列出的一項或多項專利的有效性或可執行性，或聲稱未侵犯該一項或多項專利。認證通知也必須發給創新者，如果創新者在收到通知後45天內提起訴訟，要求保護其專利，ANDA的批准將暫停30個月，或被法院延長或縮短。
因此，如果我們的任何候選產品獲得批准，競爭對手可以分別為我們的藥物產品的仿製版本或引用我們的藥物產品的505(B)(2)NDA提交ANDA。如果我們的藥品在橙皮書中列出了專利，這些ANDA和505(B)(2)NDA將被要求在每個列出的專利中包括一份證明，表明ANDA申請人是否打算挑戰該專利。我們無法預測我們目前的專利組合中的哪些(如果有的話)或我們未來可能獲得的專利有資格在橙皮書中上市，任何仿製藥競爭對手將如何處理這些專利，我們是否會對任何這樣的專利提起訴訟，或者任何這樣的訴訟的結果。
我們可能無法成功確保或維護我們開發或許可的產品和技術的專利保護。此外，如果Orange Book中列出的我們擁有或授權的任何專利通過第四段認證和隨後的訴訟被成功挑戰，受影響的產品可能立即面臨仿製藥競爭，其銷售額可能會迅速大幅下降。如果銷售額下降，我們可能不得不註銷與受影響產品相關的部分或全部無形資產，我們的經營業績和現金流可能會受到實質性的不利影響。參見“-與我們的知識產權相關的風險”。
對我們的候選產品進行任何未來的臨牀試驗以及對候選產品進行任何未來的商業銷售都可能使我們面臨昂貴的產品責任索賠，我們可能無法以合理的條款或根本無法維持產品責任保險，並可能被要求限制我們候選產品的商業化。
由於我們候選產品的臨牀前和未來臨牀測試，我們面臨固有的產品責任風險，如果我們將任何產品商業化，我們將面臨更大的風險。例如，如果我們的候選產品在臨牀前或臨牀測試、製造、營銷或銷售過程中導致或被認為造成傷害，或被發現在其他方面不適合，我們可能會被起訴。任何此類產品責任索賠可能包括對製造缺陷、設計缺陷、未能警告產品固有危險、疏忽、嚴格責任或違反保修的指控。根據州消費者保護法，索賠也可以主張。如果我們不能成功地在產品責任索賠中為自己辯護，我們可能會承擔重大責任，或者被要求限制對我們的候選產品進行測試和商業化。即使是成功的防禦也需要大量的財政和管理資源。無論是非曲直或最終結果，責任索賠都可能導致：
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對我們產品的需求減少或中斷；
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損害我們的聲譽；
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臨牀試驗參與者退出，無法繼續我們的臨牀試驗；
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監管機構發起調查；
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相關訴訟辯護費用；
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轉移管理層的時間和資源；
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向試驗參與者或患者發放鉅額獎金；
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產品召回、撤回或標籤、營銷或促銷限制；
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收入損失；
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目錄
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所有可用的保險和我們的資本資源耗盡；
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無法將任何候選產品商業化；以及
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我們的股價下跌。
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我們無法以可接受的成本獲得足夠的產品責任保險以防範潛在的產品責任索賠，這可能會阻止或阻礙我們單獨或與合作伙伴開發的產品商業化。我們的保險單可能有各種各樣的免責條款，我們可能會受到產品責任索賠的影響，而我們沒有承保範圍。我們可能需要支付任何由法院裁決或在和解協議中協商的超出我們承保範圍或不在我們保險覆蓋範圍內的金額，而我們可能沒有或無法獲得足夠的資本來支付這些金額。即使我們與任何未來的公司合作伙伴簽訂的協議使我們有權獲得損失賠償，如果出現任何索賠，這種賠償也可能是不可用的或足夠的。
與監管審批和其他法律合規事項相關的風險
FDA、EMA和類似的外國監管機構的監管審批過程宂長、耗時，而且本質上不可預測。如果我們最終無法獲得監管部門對我們候選產品的批准，我們將無法產生產品收入，我們的業務將受到實質性損害。
獲得FDA、EMA和類似的外國監管機構批准所需的時間是不可預測的，通常需要在臨牀試驗開始後數年才能獲得批准，並取決於眾多因素，包括所涉及的候選產品的類型、複雜性和新穎性。此外，在候選產品的臨牀開發過程中，批准政策、法規或獲得批准所需的臨牀數據的類型和數量可能會發生變化，並且在不同的司法管轄區之間可能會有所不同，這可能會導致批准的延遲或不批准申請的決定。監管機構在審批過程中擁有相當大的自由裁量權，可能拒絕接受任何申請，可能不同意我們的監管策略或建議的審批途徑，或者可能決定我們的數據不足以獲得批准，需要額外的臨牀前、臨牀或其他研究。我們尚未提交或獲得任何候選產品的監管批准，我們現有的候選產品或我們未來可能尋求開發的任何候選產品都可能永遠不會獲得監管批准。
我們候選產品的申請可能會因為許多原因而無法獲得監管部門的批准，包括但不限於以下原因：
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FDA、EMA或類似的外國監管機構可能不同意我們臨牀前或臨牀試驗的設計、實施或結果；
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FDA、EMA或類似的外國監管機構可能會認定我們的候選產品不安全有效、僅中等有效，或者有不良或意外的副作用、毒性或其他特性，使我們無法獲得上市批准或阻止或限制商業使用；
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臨牀計劃中研究的人羣可能沒有足夠的廣度或代表性來確保我們尋求批准的全部人羣的有效性和安全性；
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我們可能無法向FDA或類似的外國監管機構證明，與護理標準相比，候選產品的風險收益比是可接受的；
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從我們候選產品的臨牀前或臨牀試驗中收集的數據可能不足以支持提交保密協議或其他提交，或者不足以獲得美國或其他地方的監管批准；
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我們可能無法向FDA、EMA或類似的外國監管機構證明候選產品的建議適應症的風險收益比是可接受的；
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目錄
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FDA、EMA或類似的外國監管機構可能無法批准我們與其簽訂臨牀前、臨牀和商業供應合同的第三方製造商的製造流程、測試程序和規格或設施；以及
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FDA、EMA或類似的外國監管機構的批准政策或法規可能會發生重大變化，導致我們的臨牀前或臨牀數據不足以獲得批准。
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這一漫長的審批過程，以及臨牀試驗結果的不可預測性，可能導致我們無法獲得監管部門的批准，無法將我們的任何候選產品推向市場，這將嚴重損害我們的業務、運營結果和前景。
如果FDA沒有得出結論認為我們的某些候選產品滿足第505(B)(2)節監管審批途徑的要求，或者如果第505(B)(2)節對這些候選產品的要求與我們預期的不同，則這些候選產品的審批途徑可能會比預期的花費更長的時間、更高的成本以及更大的複雜性和風險，而且在任何一種情況下都可能不會成功。
我們計劃通過第505(B)(2)節監管途徑為我們的至少一個候選產品尋求FDA的批准。1984年的藥品價格競爭和專利期限恢復法案，也被稱為哈奇-瓦克斯曼法案，在FDCA中增加了第505(B)(2)條。第505(B)(2)條允許在至少部分批准所需的信息來自不是由申請人或為申請人進行的研究，並且申請人沒有獲得參考權的情況下，提交NDA。根據FDCA，第505(B)(2)條如果適用於我們，將允許我們向FDA提交的NDA部分依賴於公共領域的數據或FDA先前關於已批准化合物的安全性和有效性的結論，這可能會通過潛在地減少我們獲得FDA批准所需生成的臨牀數據量來加快我們候選產品的開發計劃。如果FDA不允許我們像預期的那樣遵循第505(B)(2)節的監管途徑，我們可能需要進行額外的臨牀試驗，提供額外的數據和信息，並滿足監管批准的額外標準。如果發生這種情況，為這些候選產品獲得FDA批准所需的時間和財政資源，以及與這些候選產品相關的併發症和風險可能會大幅增加。我們可能需要獲得更多額外資金，這可能會導致我們發行股權證券或可轉換債券的程度上大大稀釋當時現有股東的所有權利益。我們不能向您保證，我們能夠以我們可以接受的條件獲得此類額外融資(如果有的話)。更有甚者, 如果不能遵循第505(B)(2)節的監管途徑，很可能會導致新的競爭產品比我們的候選產品更快地進入市場，這可能會對我們的競爭地位和前景產生實質性的不利影響。即使我們被允許遵循第505(B)(2)條監管途徑，我們也不能向您保證我們的候選產品將獲得商業化所需的批准。
此外，儘管FDA在過去幾年中根據第505(B)(2)節批准了一些產品，但某些品牌製藥公司和其他公司反對FDA對第505(B)(2)節的解釋。如果FDA對第505(B)(2)條的解釋被成功挑戰，FDA可能會改變其第505(B)(2)條的政策和做法，這可能會推遲甚至阻止FDA批准我們根據第505(B)(2)條提交的任何NDA。製藥業競爭激烈，第505(B)(2)條NDA受到特殊要求的約束，旨在保護第505(B)(2)條提到的先前批准藥物的發起人的專利權。這些要求可能會引發專利訴訟，並根據任何訴訟的結果，強制推遲批准我們的新發展區長達30個月或更長時間。獲得批准的產品的製造商向FDA提交公民請願書，尋求推遲批准待決競爭產品或對其施加額外的批准要求，這並不少見。如果成功，這樣的請願可能會大大推遲甚至阻止新產品的批准。然而，即使FDA最終拒絕了這樣的請願書，FDA在考慮和迴應請願書時也可能會大幅推遲批准。此外，即使我們能夠利用第505(B)(2)節的監管途徑，也不能保證這最終會導致更快的產品開發或更早的批准。
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目錄
此外，即使我們的候選產品根據第505(B)(2)節獲得批准，批准也可能受到產品可能上市的指定用途的限制或其他批准條件的限制，或者可能包含昂貴的上市後測試和監督要求，以監控產品的安全性或有效性。
如果我們提交第505(B)(2)條申請，引用其他製造商銷售的產品，我們可能會受到專利侵權訴訟，我們產品的審批可能會延遲。
如果我們提交的第505(B)(2)條申請完全或部分依賴於由第三方進行的研究，我們將被要求向FDA證明：(1)FDA出版物中沒有列出關於適用的獲批候選藥物的第三方NDA的專利信息(我們稱為橙皮書)；(2)橙皮書中列出的專利已經過期；(2)我們需要向FDA證明：(1)在FDA的出版物中沒有列出具有治療等效性評估的藥品的專利信息，我們稱之為橙皮書；(2)橙皮書中列出的專利已經過期；(三)上市專利未到期，但將於特定日期失效，專利到期後申請批准的；(四)上市專利無效或者不會因製造、使用、銷售本藥而受到侵犯的。我們的新藥不會侵犯適用的已批准候選藥物的橙皮書列出的專利或此類專利無效的證明稱為第四段認證。如果我們向FDA提交了第四款認證，一旦FDA接受我們第505(B)(2)條的申請，就必須向NDA持有人發送第四款認證的通知。然後，第三方可以提起訴訟，以捍衞通知中確定的專利。在收到通知後45天內提起專利侵權訴訟，將自動阻止FDA批准第505(B)(2)條的申請，直到30個月中最早的一天，或專利到期之日，訴訟達成和解，或法院在侵權訴訟中做出有利於我們的裁決。
第三方可以在45天期限之外提起專利侵權訴訟，在這種情況下，我們的第505條(B)(2)項申請將不受FDA批准的30個月緩期的限制。
我們的候選產品可能會導致不良副作用或具有其他特性，可能會阻止其臨牀開發、阻礙其監管審批、限制其商業潛力或導致嚴重的負面後果。
我們的候選產品引起的不良事件或其他不良副作用可能會導致我們或監管機構中斷、推遲或停止臨牀試驗，並可能導致更嚴格的標籤，或者FDA、EMA或其他類似的外國監管機構延遲或拒絕監管批准。與藥物相關的副作用可能會影響患者招募、入選患者完成研究的能力，和/或導致潛在的產品責任索賠。根據我們的商業慣例，我們必須投保產品責任保險。我們可能無法以合理的費用或足夠的金額維持保險範圍，以保護我們免受因責任造成的損失。一項成功的產品責任索賠或一系列針對我們的索賠可能會導致我們的股價下跌，如果判斷超出了我們的保險範圍，可能會對我們的運營、前景和業務結果產生不利影響。此外，無論是非曲直或最終結果，產品責任索賠都可能導致我們的商業聲譽受損、臨牀試驗參與者退出、相關訴訟造成的成本、管理層注意力從我們的主要業務上分散、監管機構發起調查、向患者或其他索賠人提供鉅額金錢獎勵、無法將我們的候選產品商業化，以及對我們候選產品的需求減少(如果獲準用於商業銷售)。
此外，如果我們的一個或多個候選產品獲得上市批准，而我們或其他人後來發現這些產品引起的不良副作用或不良事件，可能會導致一些潛在的重大負面後果，包括但不限於：
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監管部門可以撤銷對該產品的審批或對其銷售進行限制；
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監管部門可能要求在標籤上附加警告或禁忌症，這可能會減少產品的使用或以其他方式限制產品的商業成功；
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我們可能需要更改產品的給藥方式，或進行額外的臨牀試驗或審批後研究；
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目錄
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我們可能會被迫暫停該產品的營銷；
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我們可能需要創建REMS計劃，其中可能包括概述此類副作用風險的藥物指南以分發給患者、醫療保健提供者的溝通計劃和/或確保安全使用的其他要素；
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我們可能會被起訴，並對給患者造成的傷害承擔責任；以及
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我們的聲譽可能會受損。
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這些事件中的任何一項都可能阻止我們實現或保持對特定候選產品的市場接受度(如果獲得批准)，並可能嚴重損害我們的業務、運營結果和潛在客户。
我們可能會在美國以外為我們的候選產品進行未來的臨牀試驗，FDA、EMA和適用的外國監管機構可能不接受此類試驗的數據。
我們未來可能會選擇在美國以外(包括歐洲)進行一項或多項臨牀試驗。FDA、EMA或適用的外國監管機構接受在美國境外或其他司法管轄區進行的臨牀試驗的研究數據可能會受到某些條件的限制。如果外國臨牀試驗的數據打算作為在美國上市批准的基礎，FDA通常不會僅根據外國數據批准申請，除非(I)這些數據適用於美國人口和美國醫療實踐；以及(Ii)這些試驗是由具有公認能力的臨牀研究人員進行的，並符合CGCP規定。此外，必須滿足FDA的臨牀試驗要求，包括足夠的患者數量和統計學意義。許多外國監管機構也有類似的審批要求。此外，這類外國審判將受進行審判的外國司法管轄區適用的當地法律管轄。不能保證FDA、EMA或任何適用的外國監管機構會接受在美國或適用司法管轄區以外進行的試驗數據。如果FDA、EMA或任何適用的外國監管機構不接受此類數據，將導致需要額外的試驗，這將是昂貴和耗時的，並會延誤我們的業務計劃的某些方面，這可能導致我們的候選產品在適用的司法管轄區得不到商業化批准或許可，並可能嚴重損害我們的業務、前景、財務狀況和運營結果。
在一個司法管轄區獲得並保持我們候選產品的監管批准並不意味着我們將在其他司法管轄區成功獲得我們候選產品的監管批准。
在一個司法管轄區獲得並保持我們候選產品的監管批准並不保證我們能夠在任何其他司法管轄區獲得或保持監管批准，但在一個司法管轄區未能或延遲獲得監管批准可能會對其他司法管轄區的監管審批流程產生負面影響。例如，即使FDA或EMA批准了候選產品的上市，外國司法管轄區的可比監管機構也必須批准這些國家候選產品的製造、營銷和推廣。審批程序因司法管轄區而異，可能涉及與美國不同的要求和行政審查期限，包括額外的臨牀前研究或臨牀試驗，因為在一個司法管轄區進行的臨牀試驗可能不會被其他司法管轄區的監管機構接受。在美國以外的許多司法管轄區，候選產品必須先獲得報銷批准，然後才能在該司法管轄區批准銷售。在某些情況下，我們打算為我們的產品收取的價格也需要得到批准。
獲得外國監管批准並遵守外國監管要求可能會給我們帶來重大延誤、困難和成本，並可能推遲或阻止我們的產品在某些國家/地區推出。如果我們或與我們合作的任何合作伙伴未能遵守國際市場的監管要求或未能獲得適用的營銷批准，我們的目標市場將會減少，我們實現候選產品全部市場潛力的能力將受到損害。
即使我們獲得了候選產品的監管批准，我們的產品仍將受到廣泛的監管審查。
如果我們的任何候選產品獲得批准，它們將受到製造、標籤、包裝、儲存、廣告、促銷、抽樣、記錄保存、行為方面的持續監管要求
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上市後研究，並提交安全性、有效性和其他上市後信息，包括美國的聯邦和州要求以及可比的外國監管機構的要求。
製造商和製造商的設施必須符合FDA、EMA和類似的外國監管機構施加的廣泛要求，包括確保質量控制和製造程序符合cGMP法規。因此，我們和我們的合同製造商將接受持續的審查和檢查，以評估遵守cGMP的情況，以及遵守任何NDA、向FDA提出的生物製品許可證申請、BLA或營銷授權申請或MAA中做出的承諾。因此，我們和其他與我們合作的人必須繼續在所有合規領域投入時間、金錢和精力，包括製造、生產和質量控制。
對於我們的候選產品，我們收到的任何監管批准都將受到產品可能用於營銷和促銷的已批准指示用途的限制，或受批准條件(包括實施REMS的要求)的限制，或者包含可能代價高昂的上市後測試的要求。我們將被要求向FDA、EMA和類似的外國監管機構報告某些不良反應和生產問題(如果有)。任何解決藥品安全問題的新立法都可能導致產品開發或商業化的延遲，或者增加確保合規的成本。FDA和包括司法部在內的其他機構密切監管和監督產品的批准後營銷和促銷活動，以確保產品的生產、銷售和分銷僅適用於批准的適應症，並符合批准的標籤的規定。我們必須遵守有關產品廣告和促銷的要求。有關處方藥的促銷信息受到各種法律和法規的限制，必須與產品經批准的標籤上的信息一致。因此，我們不能將我們的產品用於未經批准的適應症或用途。經批准的NDA、BLA或MAA的持有者必須提交新的或補充申請，並獲得對經批准的產品、產品標籤或製造過程的某些更改的批准。我們還可以被要求進行上市後的臨牀試驗，以驗證我們的產品在一般或特定患者亞組中的安全性和有效性。如果最初的上市批准是通過加速審批途徑獲得的, 我們可能會被要求進行一次成功的上市後臨牀試驗，以確認我們產品的臨牀益處。不成功的上市後研究或未能完成此類研究可能導致撤回上市批准。
如果監管機構發現某一產品存在以前未知的問題，例如未預料到的嚴重程度或頻率的不良事件，或該產品的生產設施存在問題，或不同意對該產品進行促銷、營銷或貼標籤，該監管機構可能會對該產品或我們施加限制，包括要求該產品退出市場。如果我們、我們的候選產品或我們候選產品的製造設施未能遵守適用的監管要求，監管機構或執法機構可能會執行以下操作：
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發出警告信，造成不良宣傳；
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處以民事或刑事處罰；
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暫停或撤回監管審批；
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暫停我們正在進行的任何臨牀試驗；
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拒絕批准我們提交的待定申請或已批准申請的補充申請；
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對我們的運營進行限制，包括關閉我們合同製造商的工廠；
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強制修改宣傳材料或要求我們向醫療從業者提供更正信息；
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拒絕我們簽訂政府合同；
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扣押、扣押產品，拒絕允許產品進出口的；或者
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要求召回產品。
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任何政府對涉嫌違法的調查都可能需要我們花費大量時間和資源來回應，並可能產生負面宣傳。任何不遵守現行法規要求的行為都可能對我們的產品商業化和創收能力產生重大不利影響。如果實施監管制裁或撤銷監管批准，我們公司的價值和我們的經營業績將受到不利影響。
此外，FDA的法規、政策或指導可能會發生變化，美國和其他司法管轄區可能會頒佈新的或附加的法規或政府法規，以進一步限制或規範審批後的活動。我們無法預測美國或國外懸而未決或未來的立法或行政行動可能產生的不利政府監管的可能性、性質或程度。如果我們不能達到並保持法規遵從性，我們可能不被允許營銷我們的產品和/或候選產品，這將對我們創造收入和實現或維持盈利的能力產生不利影響。
雖然我們已獲得IKT-001Pro的孤兒藥物指定，並且可能會為其他候選產品申請孤兒藥物指定，但我們可能無法為IKT-001Pro保持與孤兒藥物指定相關的好處(包括市場獨家經營權)，並且可能無法為其他候選產品獲得此類指定。這可能會導致我們的收入(如果有的話)減少。
根據《孤兒藥品法》，FDA可授予用於治療罕見疾病或病症的藥物或生物的孤兒稱號，該疾病或病症的定義是在美國患者人數少於200,000人，或在美國患者人數超過200,000人，但無法合理預期在美國開發和提供該藥物或生物藥物或生物藥物的成本將從該藥物或生物藥物或生物藥物在美國的銷售中收回。在提交NDA或BLA之前，必須申請指定孤兒藥物。在美國，孤兒藥物指定使一方有權獲得財政激勵，如為臨牀試驗費用提供贈款資金的機會、税收優惠和用户費用減免。在FDA批准孤兒藥物指定後，FDA公開披露該藥物的仿製藥身份及其潛在的孤兒用途。孤兒藥物指定不會在監管審查和批准過程中傳達任何優勢，也不會縮短監管審查和批准過程的持續時間。
如果具有孤兒藥物名稱的產品隨後獲得了FDA對其具有孤兒藥物名稱的疾病的特定活性成分的第一次批准，則該產品有權獲得孤兒產品獨家經營權，這意味着FDA在七年內不得批准任何其他NDA或BLA申請，以銷售相同適應症的相同藥物或生物。除非在有限的情況下，如顯示出對孤兒專有產品的臨牀優勢，或者FDA發現孤兒專有產品的持有人沒有證明它可以保證有足夠數量的孤兒產品可供使用，以滿足患有指定藥物的疾病或狀況的患者的需求。因此，即使我們的一個候選產品獲得孤兒獨家專利，FDA仍然可以批准其他含有不同活性成分的藥物用於治療相同的適應症或疾病。此外，如果我們不能生產足夠的產品，FDA可以放棄孤兒專營權。
雖然我們打算為IKT-148009尋求突破性的治療指定，並可能在未來為其他候選產品尋求突破性的治療指定，但我們可能不會獲得此類指定，即使我們獲得了此類指定，此類指定也可能不會加快任何候選產品的開發或任何候選產品的審批流程。
我們打算為IKT-148009在一個或多個適應症或其他候選產品尋求突破性的治療指定。突破性療法被定義為一種旨在單獨或與一種或多種其他藥物聯合治療嚴重疾病的藥物，初步臨牀證據表明，該藥物可能在一個或多個臨牀重要終點顯示出比現有療法有實質性改善的效果，例如在臨牀開發早期觀察到的實質性治療效果。對於被指定為突破性療法的藥物和生物製品，FDA和試驗贊助商之間的互動和溝通可以幫助確定臨牀開發的最有效途徑，同時將無效控制方案中的患者數量降至最低。被FDA指定為突破性療法的藥物，如果在NDA提交給FDA時得到臨牀數據的支持，也有資格接受優先審查。
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目錄
FDA有權將其指定為突破性療法。因此，即使我們相信我們的候選產品之一符合被指定為突破性療法的標準，FDA也可能不同意，而是決定不做出這樣的指定。即使我們獲得突破性治療稱號，收到候選產品的稱號也可能不會加快任何候選產品的開發或產品候選的審批過程。此外，即使我們的一個或多個候選產品符合突破性療法的條件，FDA也可能稍後決定這些候選產品不再符合資格條件，或者決定FDA審查或批准的時間不會縮短。
旨在降低醫療成本的醫療立法措施可能會對我們的業務和運營結果產生重大不利影響。
第三方付款人，無論是國內還是國外，或者政府或商業，都在開發越來越複雜的方法來控制醫療成本。在美國和某些外國司法管轄區，醫療保健系統的立法和監管發生了許多變化，這可能會影響我們銷售產品的盈利能力。特別是，2010年頒佈了《平價醫療法案》(Affordable Care Act，簡稱ACA)，其中除其他事項外，解決了一種新的方法，即對吸入、輸液、滴注、植入或注射的藥品計算製造商在醫療補助藥品回扣計劃下的回扣，提高了醫療補助藥品回扣計劃下大多數製造商的最低醫療補助回扣，將醫療補助藥品回扣計劃擴大到使用登記在醫療補助管理的護理組織中的個人的處方，要求製造商對某些品牌徵收新的年費和税修改或廢除“平價醫療法案”的工作正在進行中。例如，2017年12月22日頒佈的減税和就業法案從2019年開始廢除了美國國税法(Internal Revenue Code)第5000A條規定的未能保持最低基本覆蓋範圍的個人的分擔責任支付，通常被稱為個人強制要求。税務聯合委員會(Joint Committee On Taxation)估計，這一廢除將導致未來10年內維持醫療保險覆蓋的美國人減少1300多萬，並可能導致保險費增加。廢除或更改部分或全部ACA，以及遵守任何新的立法或逆轉根據ACA實施的更改，都可能是耗時和昂貴的, 對我們的業務造成了實質性的不利影響。在全面實施ACA或對ACA的未來有更多確定性之前，很難預測其對我們業務的全面影響和影響。
此外，自ACA頒佈以來，美國還提出並通過了其他立法修改。2011年8月，2011年8月，除其他外，2011年預算控制法案(Budget Control Act Of 2011)為國會削減開支制定了措施。一個赤字削減聯合特別委員會的任務是建議在2013年至2021年的五年內有針對性地削減至少1.2萬億美元的赤字，但該委員會無法達到所需的目標，從而觸發了該立法對幾個政府項目的自動削減。這包括從2013年開始實施的每財年向提供者支付的醫療保險總額減少2%，除非國會採取額外行動，否則將一直有效到2025年。2012年的美國納税人救濟法(American納税人救濟法)進一步減少了向包括醫院和癌症治療中心在內的幾家提供者支付的醫療保險(Medicare)，並將政府追回向提供者多付款項的訴訟時效從三年延長到五年。
2017年1月20日，總統簽署了一項行政命令，指示聯邦機構行使現有權力，在國會採取進一步行動之前，減輕與平價醫療法案相關的負擔。2018年4月，醫療保險和醫療補助服務中心(CMS)發佈了一項最終規則和指導性文件，改變了2019年通過平價醫療法案市場銷售的醫療計劃的要求。這些變化包括，例如，(I)將確保市場計劃在其網絡中有足夠的醫療保健提供者的責任移交給依賴聯邦HealthCare.gov交易所的州；(Ii)允許各州改變通過聯邦和州保險市場銷售的醫療計劃所需的基本醫療福利的方面；(Iii)取消某些小企業健康選擇計劃(Small Business Health Options Program)或商店的監管要求；以及(Iv)概述保險公司可以降低分配給患者護理的收入的百分比的標準。美國勞工部於2018年6月發佈了一項最終規定，擴大小企業可獲得的協會健康計劃的範圍
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目錄
企業主和個體户，從2018年9月1日開始。這些協會健康計劃將不會被要求提供“平價醫療法案”規定的基本健康福利。這些法規和其他法規可能會影響某些醫療保健服務的覆蓋範圍。
外國、聯邦和州各級已經並可能繼續有旨在控制或降低醫療成本的立法和監管提案。我們無法預測未來可能採取的舉措。政府、保險公司、管理醫療組織和醫療服務的其他付款人繼續努力控制或降低醫療成本和/或實施價格控制可能會產生不利影響：
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如果我們獲得監管部門批准，對我們候選產品的需求；
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我們有能力接受或設定我們認為對我們的產品公平的價格；
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我們創造收入、實現或保持盈利的能力；
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我們需要繳納的税款水平；以及
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資金的可獲得性。
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我們預計ACA以及未來可能採取的其他醫療改革措施可能會導致醫療保險和其他醫療資金的進一步減少、更嚴格的覆蓋標準、更低的報銷和新的支付方法。這可能會降低我們收到的任何批准產品的價格。任何拒絕承保或減少聯邦醫療保險或其他政府資助計劃的報銷都可能導致類似的拒絕或減少私人付款人的付款，這可能會阻止我們能夠創造足夠的收入、實現盈利或將我們的候選產品商業化(如果獲得批准)。
我們的員工、獨立承包商、顧問、商業合作伙伴和供應商可能從事不當行為或其他不當活動，包括不遵守監管標準和要求。
我們面臨員工、獨立承包商、顧問、商業合作伙伴和供應商的欺詐、不當行為或其他非法活動的風險。這些當事人的不當行為可能包括故意、魯莽和疏忽的行為，未能：
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遵守FDA、EMA和其他類似外國監管機構的法律；
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向FDA、EMA和其他可比的外國監管機構提供真實、完整、準確的信息；
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符合我們制定的製造標準；
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•
遵守美國的醫療欺詐和濫用法律以及類似的外國欺詐性不當行為法律；或
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向我們準確報告財務信息或數據或披露未經授權的活動。
​
如果我們的任何候選產品獲得FDA的批准，並開始在美國將這些產品商業化，我們在此類法律下的潛在風險將顯著增加，我們與遵守此類法律相關的成本也可能會增加。特別是，醫療行業的研究、銷售、營銷、教育和其他商業安排都受到旨在防止欺詐、回扣、自我交易和其他濫用行為的廣泛法律的約束。這些法律法規可能會限制或禁止廣泛的定價、折扣、教育、營銷和促銷、銷售和佣金、某些客户激勵計劃和其他業務安排。受這些法律約束的活動還涉及不當使用在招募病人進行臨牀試驗的過程中獲得的信息，這可能會導致監管制裁，並對我們的聲譽造成嚴重損害。我們已經通過了商業行為和道德規範，但並不總是能夠識別和阻止員工和第三方的不當行為，我們為發現和防止此類活動而採取的預防措施可能無法有效控制未知或無法管理的風險或損失，或保護我們免受政府調查或其他行動或訴訟的影響
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目錄
遵守這些法律。如果對我們採取任何此類行動，而我們沒有成功地為自己辯護或維護自己的權利，這些行動可能會對我們的業務產生重大影響，包括施加鉅額罰款或其他制裁。
如果我們不遵守醫保法，我們可能會面臨重大處罰，我們的業務、運營和財務狀況可能會受到不利影響。
醫療保健提供者、醫生和付款人在推薦和處方我們可能獲得市場批准的任何候選產品時起着主要作用。我們與付款人和客户的未來安排可能會使我們面臨廣泛適用的欺詐和濫用以及其他醫療法律法規，這些法律和法規可能會限制我們營銷、銷售和分銷我們可能獲得營銷批准的任何候選產品的業務或財務安排和關係。儘管我們不會也不會控制醫療服務的轉介或直接向聯邦醫療保險、醫療補助或其他第三方付款人收費，但與欺詐和濫用以及患者權利有關的聯邦和州醫療法律法規現在和將來都適用於我們的業務。適用的聯邦、州和外國醫療法律法規的限制可能會影響我們的運營能力，並使我們暴露在風險領域，包括：
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聯邦民事和刑事虛假報銷法和民事金錢懲罰法，包括《虛假報銷法》，對個人或實體故意向聯邦醫療保險、醫療補助或其他第三方付款人提出或導致提交虛假或欺詐性的付款或批准索賠，或故意做出虛假陳述，以不正當地逃避、減少或隱瞞向聯邦政府支付資金的義務，施加刑事和民事處罰，包括通過民事“Qui-tam”或“告密者”訴訟。個人或實體不需要實際瞭解這些法規或違反這些法規的具體意圖即可實施違規；
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1996年的聯邦健康保險攜帶和責任法案，或HIPAA，它制定了聯邦刑法，禁止明知和故意執行或試圖執行計劃，以虛假或欺詐性的藉口、陳述或承諾，騙取任何醫療福利計劃，或通過虛假或欺詐性的藉口、陳述或承諾，獲得任何醫療福利計劃擁有或保管或控制的任何金錢或財產，而不論付款人(例如，公共或私人)，以及明知而故意偽造、隱瞞或控制任何醫療福利計劃的任何金錢或財產或支付與醫療事項有關的醫療福利、項目或服務；
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經2009年《健康信息技術促進經濟和臨牀健康法案》(HITECH)修訂的HIPAA及其各自的實施條例，對某些承保的醫療服務提供者、健康計劃和醫療信息交換所及其各自的業務夥伴提出了要求，這些服務涉及在未經適當授權的情況下使用或披露個人可識別的健康信息，涉及個人可識別的健康信息的隱私、安全和傳輸；
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根據ACA創建的聯邦醫生支付陽光法案及其實施條例，要求根據聯邦醫療保險、醫療補助或兒童健康保險計劃支付的藥品、設備、生物製品和醫療用品的製造商每年根據開放支付計劃向美國衞生與公眾服務部報告與向醫生和教學醫院支付或以其他方式轉移價值有關的信息，以及醫生及其直系親屬持有的所有權和投資權益，以及規範營銷活動的其他州和外國法律
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聯邦消費者保護和不正當競爭法，對市場活動和可能損害消費者的活動進行廣泛監管；以及
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類似的國家和外國法律法規，如國家和外國的反回扣、虛假聲明、消費者保護和不正當競爭法，這些法律可能適用於醫藥商業實踐，包括但不限於研究、分銷、銷售和營銷安排，以及提交涉及醫療保健項目或服務的索賠
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任何第三方付款人，包括商業保險公司；州法律，要求製藥公司遵守制藥行業的自願合規指南和聯邦政府頒佈的相關合規指南，否則限制向醫療保健提供者和其他潛在轉介來源支付款項；州法律，要求藥品製造商向州提交有關定價和營銷信息的報告，如跟蹤和報告向醫療保健專業人員和實體提供的禮物、補償和其他報酬和價值項目；國家和外國法律在某些情況下管理健康信息的隱私和安全，其中許多法律在很大程度上彼此不同，可能不會產生相同的效果，從而使遵守工作複雜化。
由於這些法律的範圍很廣，法定例外情況和可用避風港的範圍很窄，儘管我們努力遵守這些法律，但我們的一些商業活動可能會受到一項或多項此類法律的挑戰。確保我們的業務安排符合適用的醫療法律的努力可能會涉及鉅額成本。政府和執法部門可能會得出結論，我們的商業行為可能不符合解釋適用欺詐和濫用或其他醫療保健法律和法規的當前或未來的法規、法規或判例法。如果對我們提起任何此類訴訟，而我們未能成功為自己辯護或維護我們的權利，這些訴訟可能會對我們的業務產生重大影響，包括施加民事、刑事和行政處罰、損害賠償、退還、罰款、可能被排除在聯邦醫療保險、醫療補助和其他聯邦醫療保健計劃之外、合同損害、聲譽損害、利潤和未來收益減少以及我們的業務縮減，任何這些都可能對我們的業務運營能力和運營結果產生不利影響。此外，我們在美國以外的任何候選產品的批准和商業化也可能使我們受到上述醫療保健法和其他外國法律的外國等價物的約束。
如果我們或我們僱傭的任何合同製造商和供應商未能遵守環境、健康和安全法律法規，我們可能會受到罰款或處罰，或產生成本，這可能會對我們的業務成功產生重大不利影響。
我們和我們目前或將來可能與之簽約的任何合同製造商和供應商都必須遵守許多聯邦、州和地方環境、健康和安全法律、法規和許可要求，包括那些管理實驗室程序；危險和受管制的材料和廢物的產生、處理、使用、儲存、處理和處置；向地面、空氣和水中排放和排放危險物質；以及員工的健康和安全。我們的行動涉及使用危險和易燃材料，包括化學品、生物和放射性材料。我們無法消除這些材料造成污染或傷害的風險。如果我們使用危險材料造成污染或傷害，我們可能要對由此造成的任何損害負責，任何責任都可能超出我們的資源範圍。根據某些環境法，我們可能要對與我們當前或過去設施以及第三方設施的任何污染有關的費用負責。我們還可能招致與民事或刑事罰款和處罰相關的鉅額費用。
遵守適用的環境法律法規可能代價高昂，當前或未來的環境法律法規可能會損害我們的研究、產品開發和製造工作。此外，我們不能完全消除這些材料或廢物造成意外傷害或污染的風險。雖然我們維持工傷賠償保險，以支付因使用危險材料導致員工受傷而可能產生的費用和開支，但該保險可能不足以承擔潛在的責任。我們不承保特定的生物或危險廢物保險，我們的財產、傷亡和一般責任保險明確不包括因生物或危險廢物暴露或污染而產生的損害和罰款。因此，如果發生污染或傷害，我們可能被要求承擔損害賠償責任或被處以超出我們資源的罰款，我們的臨牀前試驗、未來臨牀試驗或監管批准可能被暫停，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和未來前景產生實質性的不利影響。
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與我們對第三方的依賴相關的風險
我們目前依賴並預計將繼續依賴第三方進行我們的臨牀試驗和臨牀前測試，以及未來的研究和臨牀試驗，這些第三方的表現可能不令人滿意，包括無法在截止日期前完成此類試驗、研究或測試。
我們目前並預計將繼續依靠第三方(如CRO、臨牀數據管理組織、醫療機構和臨牀研究人員)進行我們的研究、臨牀前試驗和臨牀研究，並將依靠這些第三方進行任何未來的臨牀試驗。這些第三方中的任何一方都可能終止與我們的合約或無法履行其合同義務。如果我們需要達成替代安排，就會延誤我們的產品開發活動。
我們對這些第三方研發活動的依賴減少了我們對這些活動的控制，但不會減輕我們的責任。例如，我們仍有責任確保未來的任何臨牀試驗都將按照試驗的總體調查計劃和方案進行。此外，FDA要求我們遵守cGCP進行、記錄和報告任何未來臨牀試驗的結果，以確保數據和報告的結果是可信的、可重複的和準確的，並確保試驗參與者的權利、完整性和保密性受到保護。我們還被要求登記任何未來的臨牀試驗，並在一定的時間範圍內將完成的臨牀試驗的結果公佈在政府資助的數據庫中。不這樣做可能會導致罰款、負面宣傳以及民事和刑事制裁。
我們的CRO不是我們的員工，除了根據我們與此類CRO達成的協議向我們提供的補救措施外，我們無法控制他們是否將足夠的時間和資源投入到我們正在進行的臨牀前計劃和任何未來的臨牀試驗中。如果CRO未能成功履行其合同職責或義務，或未能在預期期限內完成，如果CRO需要更換，或者他們獲得的臨牀前或臨牀數據的質量或準確性因未能遵守我們的臨牀前或未來臨牀方案、法規要求或其他原因而受到影響，我們的臨牀前和任何未來臨牀試驗可能會被延長、延遲或終止，我們可能無法獲得監管部門對我們的候選產品的批准，也無法成功將我們的候選產品商業化。因此，我們候選產品的商業前景將受到損害，我們的成本可能會大幅增加，我們創造收入的能力可能會被推遲。
更換或添加額外的CRO涉及額外成本，並且需要管理時間和重點。識別、鑑定和管理第三方服務提供商的績效可能會非常困難、耗時，並會導致我們開發計劃的延遲。此外，當新的CRO開始工作時，有一個自然的過渡期，新的CRO可能不會提供與原始提供商相同類型或級別的服務。如果我們與我們的CRO的任何關係終止，我們可能無法與其他CRO達成安排或以商業上合理的條款這樣做。因此，可能會出現延遲，這可能會對我們滿足期望的臨牀開發時間表的能力產生重大影響。
此外，如果這些第三方不能根據法規要求或我們聲明的方案成功履行合同職責、在預期期限內完成或進行我們的臨牀前或任何未來臨牀試驗，我們將無法或可能延遲獲得我們可能開發的任何候選產品的市場批准，並且我們的藥品將無法成功商業化或可能會延遲。
我們還希望依賴其他第三方為未來的任何臨牀試驗存儲和分發藥品供應。我們分銷商的任何業績失誤都可能推遲我們可能開發或商業化的任何候選產品的未來臨牀開發或市場批准，造成額外損失，並剝奪我們潛在的產品收入。
對於我們可能開發的任何候選產品的研究、開發和商業化，我們希望全部或部分依賴於與第三方的合作。如果任何這樣的合作不成功，我們可能無法實現這些候選產品的市場潛力。
我們希望與第三方合作伙伴全部或部分合作開發我們可能開發的任何候選產品並將其商業化。我們的合作者可能包括大型和
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中型製藥公司、地區和國家制藥公司以及學術機構和商業研究機構。如果我們與任何第三方達成任何此類安排，我們將很可能共享或有限地控制我們的合作者用於開發或潛在商業化我們可能尋求與其開發的任何候選產品的資源的數量和時間。我們從與商業實體的這些安排中獲得收入的能力將取決於我們的合作者成功履行這些安排中分配給他們的職能的能力。我們無法預測我們參與的任何合作的成功與否。
此類協作給我們帶來以下風險：
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協作者通常在確定將應用於這些協作的工作和資源方面有很大的自由裁量權；
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合作者可能無法正確獲取、維護、強制執行或捍衞與我們的候選產品或研究計劃相關的知識產權或專有權利，或者可能使用我們的專有信息，從而使我們面臨潛在的訴訟或其他與知識產權相關的訴訟，包括挑戰我們知識產權的範圍、所有權、有效性和可執行性的訴訟；
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我們可能需要我們的合作者的合作來強制執行或保護我們貢獻的或從我們的合作中產生的任何知識產權，這些知識產權可能不會提供給我們；
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合作者和我們之間可能會發生糾紛，導致我們的候選產品或研究項目的研究、開發或商業化的延遲或終止，或者導致代價高昂的訴訟或仲裁，從而分散管理層的注意力和資源；
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合作者可以根據臨牀試驗結果、合作者戰略重點的變化或可用資金或外部因素(如轉移資源或創建競爭優先級的收購)，決定不對我們開發的任何候選產品進行開發和商業化，也可以選擇不繼續或續訂開發或商業化計劃；
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合作者可能會推遲臨牀試驗、為臨牀試驗計劃提供資金不足、停止臨牀試驗或放棄候選產品、重複或進行新的臨牀試驗，或者要求新配方的候選產品進行臨牀測試；
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如果合作者認為有競爭力的產品更有可能成功開發，或者可以以比我們更具經濟吸引力的條款商業化，則合作者可以獨立開發或與第三方開發直接或間接與我們的候選產品或研究計劃競爭的產品；
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擁有一個或多個候選產品營銷和分銷權限的協作者可能沒有投入足夠的資源來營銷和分銷此類候選產品；
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在我們的合作中發現的情況下，我們可能會失去某些有價值的權利；
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協作者可能會更改控制權，新所有者可能會決定將協作引向不符合我們最佳利益的方向；
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合作者可能會破產，這可能會嚴重延遲我們的研發計劃，或者可能導致我們無法獲得與我們的產品、候選產品或研究計劃相關的合作者的寶貴技術、訣竅或知識產權；
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我們協作者的關鍵人員可能會離職，這可能會對我們與協作者高效合作的能力產生負面影響；
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協作可能需要我們產生短期和長期支出，或者發行稀釋我們股東權益或擾亂我們管理和業務的證券；
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合作可能會終止，如果終止，可能需要額外的資金來進一步開發或商業化適用的候選產品；以及
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協作協議可能不會導致產品的開發或商業化
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以最有效的方式或根本不使用候選人。如果我們現在或未來的合作伙伴參與業務合併，在這種合作下繼續追求和強調我們的開發或商業化計劃可能會被推遲、減少或終止。
在尋求合適的協作方面，我們可能會面臨激烈的競爭。最近生物技術和製藥公司之間的業務合併導致了潛在合作者的減少。此外，談判過程既耗時又複雜，我們可能無法及時以可接受的條件談判合作，甚至根本無法談判。如果我們無法做到這一點，我們可能不得不削減我們正在尋求合作的候選產品的開發，減少或推遲其開發計劃或我們的一個或多個其他開發計劃，推遲其潛在的商業化或縮小任何銷售或營銷活動的範圍，或者增加我們的支出並自費進行開發或商業化活動。如果我們選擇增加我們的支出，為自己的開發或商業化活動提供資金，我們可能需要獲得額外的資本，而這些資本可能無法以可接受的條件提供給我們，或者根本無法獲得。如果我們沒有足夠的資金，我們可能無法進一步開發候選產品或將它們推向市場併產生產品收入。
如果我們進行協作以開發任何候選產品並可能將其商業化，如果我們或我們的協作者選擇不行使協議授予的權利，或者我們或我們的協作者無法將候選產品成功集成到現有運營中，我們可能無法實現此類交易的好處。此外，如果我們與任何合作者的協議終止，我們對該合作者授權給我們的技術和知識產權的訪問可能會受到限制或完全終止，這可能會推遲我們利用合作者的技術或知識產權繼續開發我們的候選產品，或者要求我們完全停止開發這些候選產品。我們可能還會發現更難找到合適的替代合作者或吸引新的合作者，我們的發展計劃可能會被推遲，或者我們在商業和金融界的形象可能會受到不利影響。本“風險因素”部分中描述的許多與產品開發、監管審批和商業化相關的風險也適用於我們的合作者的活動，對我們的合作者的任何負面影響都可能對我們產生不利影響。
我們與第三方簽訂合同，為我們的研究計劃和臨牀前研究提供材料，並期望在未來的任何臨牀試驗和我們可能開發的任何候選產品的商業化過程中繼續這樣做。這種對第三方的依賴帶來並可能增加風險，即我們將沒有足夠數量的此類材料或候選產品供我們開發和商業化，或者我們無法以可接受的成本獲得此類供應，這可能會延誤、阻礙或損害我們的開發或商業化努力。
我們目前沒有任何生產設施。我們目前依賴第三方製造商生產我們用於臨牀前研究的材料，並預計將繼續這樣做，包括任何未來的臨牀試驗，除非我們選擇為臨牀前研究、任何未來的臨牀試驗以及我們可能開發的任何候選產品的商業供應建立自己的製造設施。
我們可能無法與第三方製造商建立任何進一步的協議，也無法以可接受的條款這樣做。即使我們能夠與第三方製造商達成協議，依賴第三方製造商也會帶來額外的風險，包括：
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第三方可能違反制造協議；
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第三方可能在代價高昂或給我們帶來不便的時間終止或不續訂協議；
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依賴第三方進行法規遵從性、質量保證、安全性和藥物警戒以及相關報告；以及
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無法及時生產所需數量並達到質量標準。
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第三方製造商可能無法遵守美國以外的cGMP法規或類似法規要求。我們的第三方製造商可能幾乎沒有製造我們臨牀前研究和未來臨牀試驗所需的材料的經驗。我們的失敗，或者
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如果我們的第三方製造商未能遵守適用的法規，可能會導致臨牀暫停我們的試驗，對我們實施制裁，包括罰款、禁令、民事處罰、延遲、暫停或撤回批准、吊銷許可證、沒收或召回候選產品、運營限制和刑事起訴，其中任何一項都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。
我們可能開發的任何候選產品都可能與其他候選產品和產品競爭生產設施。在cGMP法規下運營的製造商數量有限，而且可能有能力為我們製造產品。
我們現有或未來製造商的任何性能故障都可能推遲未來的臨牀開發或市場審批。我們目前沒有安排為我們的任何候選產品提供多餘的供應。如果我們現有的合同製造商中有任何一家不能按協議執行，我們可能會被要求更換該製造商，並可能在識別和鑑定任何此類替換產品時產生額外成本和延遲。此外，確保和保留與合同製造商的產能可能會導致巨大的成本。
我們目前和預期的未來對他人生產我們可能開發的任何候選產品的依賴可能會對我們未來的利潤率以及我們將及時和具有競爭力地獲得市場批准的任何候選產品進行商業化的能力產生不利影響。
可能會出現製造問題，這些問題可能會增加產品和監管審批成本或延遲商業化。
當我們擴大候選產品的生產規模並進行所需的穩定性測試時，我們可能會遇到與產品、包裝、設備和流程相關的問題，這些問題可能需要改進或解決，以便繼續進行任何未來的臨牀試驗並獲得監管部門對商業營銷的批准。在未來，我們可能會發現雜質，這可能會導致監管機構加強審查、推遲我們的臨牀計劃和監管審批、增加我們的運營費用，或者無法獲得或維持對我們候選產品的批准。
我們依賴第三方供應商提供我們候選產品的製造流程中使用的關鍵原材料，失去這些第三方供應商或他們無法向我們供應足夠的原材料可能會損害我們的業務。
我們依賴第三方供應商提供生產我們的候選產品所需的原材料。我們對這些第三方供應商的依賴，以及我們在獲得充足的原材料供應方面可能面臨的挑戰，涉及幾個風險，包括對定價、供應、質量和交貨時間表的有限控制。作為一家小公司，我們的談判籌碼是有限的，我們可能會獲得比我們規模更大的競爭對手更低的優先級。我們不能確定我們的供應商是否會繼續向我們提供我們需要的這些原材料的數量，或者滿足我們預期的規格和質量要求。有限或獨家來源的原材料的任何供應中斷都可能嚴重損害我們生產候選產品的能力，直到找到新的供應來源(如果有的話)並使其合格。我們可能無法在合理的時間或商業上合理的條件下找到足夠的替代供應渠道。我們供應商的任何表現失誤都可能推遲我們候選產品的開發和潛在商業化，包括限制未來臨牀試驗和監管批准所需的供應，這將對我們的業務產生實質性的不利影響。
我們目前依賴少數供應商生產我們的藥品。
我們的藥品目前依賴於少數化學品製造商。如果我們的供應商在美國境內或境外的業務受到幹擾，我們可能無法及時找到替代這種來源的產品(如果有的話)。如果一家制造商被競爭對手收購，競爭對手可能會選擇根本不再為我們生產。考慮到該行業嚴格的許可要求，失去一家供應商可能會導致製造延遲。如果我們出於任何原因更換任何一家第三方合同製造商，我們可能會面臨困難，可能會
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對我們維持產品充足供應的能力產生不利影響，並且我們在進行更改的過程中會產生成本和耗費資源。此外，我們可能無法獲得像目前第三方合同製造商提供的那樣優惠的條件，這反過來又會增加我們的成本。
我們依賴於位於中國的第三方製造商，任何無法從這些製造商那裏獲得產品的情況都可能損害我們的業務。
我們當前和未來的許多候選產品預計將全部或部分由位於中國的公司生產。這種集中度使我們暴露於與在全球開展業務相關的風險。中國的政治、法律和文化環境正在迅速演變，任何損害我們從該地區製造商那裏獲得產品的能力的變化都可能對我們的業務、經營業績和財務狀況產生實質性的不利影響。
美國的政治不確定性可能會導致美國的貿易政策、條約和關税發生重大變化，可能涉及對中國的貿易政策和關税，包括可能不允許對進口商品減税或對進口產品徵收單邊關税。
這些事態發展，或認為其中任何一種都可能發生的看法，可能會對全球經濟狀況和全球金融市場的穩定產生實質性的不利影響，並可能顯著減少全球貿易，特別是中美之間的貿易。這些因素中的任何一個都可能抑制經濟活動，限制我們從供應商那裏採購，並對我們的業務、財務狀況和運營結果產生實質性的不利影響，並影響我們的戰略。我們無法預測我們的候選產品或原材料當前生產或未來可能生產的任何國家是否會受到美國和外國政府施加的額外貿易限制，也無法預測任何此類限制的可能性、類型或影響。
此外，新冠肺炎疫情在中國再次爆發的可能性可能會削弱我們從該地區的製造商那裏獲得候選產品和原材料或以適銷對路的價格獲得產品的能力。此類事件可能導致我們需要考慮與不同國家的製造商建立關係，以便從這些製造商處採購我們的候選產品和原材料，並可能對我們的業務、經營業績和財務狀況產生重大不利影響。
與我們知識產權相關的風險
如果我們無法獲得並維護我們開發的任何候選產品的專利保護，我們的競爭對手可能會開發和商業化與我們相似或相同的產品或技術，而我們成功將我們開發的任何候選產品商業化的能力，可能會對我們的技術產生不利影響。
我們的成功在很大程度上取決於我們是否有能力在美國和其他國家/地區獲得並保持對我們每個候選產品的物質成分以及我們可能開發的任何其他技術的專利保護。為了保護我們的專有地位，我們在美國和海外起訴知識產權並提交與我們的候選產品相關的專利申請，以及其他對我們的業務非常重要的技術。鑑於我們的技術和候選產品的開發還處於早期階段，我們在技術和候選產品的某些方面的知識產權組合也處於早期階段。我們已經就我們的技術和核心產品候選的這些方面提交了專利申請；然而，不能保證任何這樣的專利申請都會作為授權專利頒發。此外，在某些情況下，我們只就我們候選技術和產品的某些方面提交了臨時專利申請，並且這些臨時專利申請中的每一項都沒有資格成為已頒發的專利，直到我們在適用的臨時專利申請提交之日起12個月內提交了非臨時專利申請。任何未能在此時間內提交非臨時專利申請的行為都可能導致我們失去對相關臨時專利申請中披露的發明進行專利保護的能力。此外，在某些情況下，我們可能無法獲得包含與我們的候選產品相關的成分的已發佈聲明，以及對我們的業務非常重要的其他技術，而可能需要使用覆蓋 的聲明來提交專利申請。
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保護候選產品和其他技術的使用方法和/或製造方法。不能保證任何這類專利申請都會以授權專利的形式發放，即使他們真的發放了，這類專利主張也可能不足以阻止第三方，如我們的競爭對手，使用我們的技術。任何未能獲得或維持與我們候選產品相關的專利保護的行為都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。
如果我們擁有或授權的任何專利申請沒有作為專利在任何司法管轄區頒發，我們可能無法有效競爭。
美國和其他國家/地區專利法或其解釋的變化可能會削弱我們保護髮明、獲取、維護和執行我們知識產權的能力，更廣泛地説，可能會影響我們知識產權的價值或縮小我們擁有和許可的專利的範圍。對於許可內和擁有的知識產權，我們無法預測我們和我們的許可人目前正在申請的專利申請是否會在任何特定司法管轄區作為專利發佈，或者任何已發佈專利的權利主張是否會針對競爭對手或其他第三方提供足夠的保護。
專利起訴過程昂貴、耗時且複雜，我們可能無法以合理成本或及時提交、起訴、維護、強制執行或許可所有必要或理想的專利申請。我們也有可能無法及時識別我們的研發成果中的可申請專利的方面，從而無法獲得專利保護。雖然我們與我們的員工、公司合作者、外部科學合作者、CRO、合同製造商、顧問、顧問和其他第三方等有權獲得我們研發成果的機密或可申請專利的方面簽訂了保密和保密協議，但這些各方中的任何一方都可能違反協議並在提交專利申請之前披露此類成果，從而危及我們尋求專利保護的能力。此外，我們獲得和保持有效和可強制執行的專利的能力取決於我們的發明與現有技術之間的差異是否允許我們的發明比現有技術獲得專利。此外，科學文獻中的發現發表往往落後於實際發現，美國和其他司法管轄區的專利申請通常在提交後18個月才發表，在某些情況下甚至根本不發表。因此，我們不能確定我們或我們的許可人是第一個提出我們擁有或許可的任何專利或未決專利申請中所要求的發明的人，或者我們或我們的許可人是第一個為此類發明申請專利保護的人。
如果我們獲得的任何專利保護範圍不夠廣泛，或者如果我們失去了任何專利保護，我們阻止競爭對手將類似或相同的技術和候選產品商業化的能力將受到不利影響。
製藥公司的專利地位普遍高度不確定，涉及複雜的法律和事實問題，近年來成為許多訴訟的對象。因此，我們的專利權的頒發、範圍、有效性、可執行性和商業價值都具有高度的不確定性。我們擁有或未授權的待決和未來專利申請可能不會導致頒發保護我們的候選產品或其他技術的專利，或有效阻止其他公司將競爭技術和候選產品商業化的專利。
此外，專利申請中要求的覆蓋範圍在專利發佈之前可以大幅縮小，專利發佈後可以重新解釋其範圍。即使我們目前或將來許可或擁有的專利申請作為專利發佈，它們也不會以能夠為我們提供任何有意義的保護、阻止競爭對手或其他第三方與我們競爭或以其他方式為我們提供任何競爭優勢的形式發佈。我們擁有或許可的任何專利都可能被第三方挑戰、縮小、規避或作廢。因此，我們不知道我們的候選產品或其他技術是否會受到有效和可強制執行的專利的保護。我們的競爭對手或其他第三方可能通過以非侵權方式開發類似或替代技術或產品來規避我們的專利，這可能會對我們的業務、前景、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。
專利的頒發對於其發明性、範圍、有效性或可執行性並不是決定性的，我們的專利可能會在美國和國外的法院或專利局受到挑戰。我們或我們的
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許可人可能需要第三方將現有技術的發行前提交給美國專利商標局(USPTO)，或參與反對、派生、撤銷、重新審查、授權後和各方之間的審查，或幹擾訴訟或其他類似訴訟，挑戰我們擁有或許可的專利權。任何此類提交、訴訟或訴訟中的不利裁決可能會縮小我們擁有或許可的專利權的範圍，或使其無效或無法執行，允許第三方將我們的候選產品或其他技術商業化，並在不向我們付款的情況下直接與我們競爭，或者導致我們無法在不侵犯第三方專利權的情況下製造或商業化產品。此外，我們或我們的許可人之一可能不得不參與美國專利商標局宣佈的干涉程序，以確定發明的優先權，或在授予後的挑戰程序中，例如在外國專利局的異議中，就我們擁有或許可的專利和專利申請挑戰我們或我們的許可人的發明優先權或其他可專利性特徵。此類挑戰可能導致專利權的喪失、排他性的喪失或專利主張的縮小、無效或無法執行，這可能會限制我們阻止他人使用類似或相同的技術和產品或將其商業化的能力，或者限制我們候選產品和其他技術的專利保護期限。即使最終結果對我們有利，這樣的程序也可能導致巨大的成本，並需要我們的科學家和管理層花費大量時間。
此外，考慮到開發、測試和監管審查候選新產品所需的時間，保護候選產品的專利可能會在候選產品商業化之前或之後不久到期。因此，我們的知識產權可能沒有為我們提供足夠的權利來排除其他人將與我們相似或相同的產品商業化。
我們擁有和授權的一些專利和專利申請現在是，將來也可能是與第三方共同擁有。例如，我們共同擁有與Sphaera Pharma Pte共同開發的與我們的前藥技術相關的某些專利和專利申請，這些專利和專利申請將應用於用於腫瘤學和非腫瘤學適應症的蛋白激酶抑制劑。Ltd.或Sphaera。我們對其中某些專利和專利申請的專有權在一定程度上取決於這些專利和專利申請的共同所有人之間的運營協議。如果我們的許可人或共同所有人未能持續向我們授予獨家許可，或者我們以其他方式無法維持此類獨家權利，我們的許可人或共同所有人可能能夠將這些權利許可給其他第三方，包括我們的競爭對手，我們的競爭對手可以銷售競爭產品和技術。此外，我們可能需要許可人和共同所有人的合作，以便對第三方強制執行此類專利，而此類合作可能不會提供給我們。上述任何一項都可能對我們的競爭地位、業務、財務狀況、經營結果和前景產生實質性的不利影響。
如果我們未能履行我們向第三方許可知識產權的協議中的義務，或者我們與許可方的業務關係受到中斷，我們可能會失去對我們的業務非常重要的許可權。
我們已與第三方簽訂許可協議，可能需要從其他方獲得更多許可才能推進我們的研究或允許候選產品商業化。我們可能無法以合理的成本或合理的條款獲得額外的許可證(如果有的話)。在這種情況下，我們可能需要花費大量的時間和資源來重新設計我們的技術、候選產品或製造它們的方法，或者開發或許可替代技術，所有這些在技術或商業基礎上都可能是不可行的。如果我們不能做到這一點，我們可能無法開發或商業化受影響的候選產品，這可能會嚴重損害我們的業務、財務狀況、運營結果和前景。我們不能保證不存在第三方專利，這些專利可能會對我們當前的技術、製造方法、候選產品或未來的方法或產品強制執行，從而導致禁止我們的製造或未來銷售，或者對於我們未來的銷售，我們有義務向第三方支付版税和/或其他形式的賠償，這可能是重大的。
此外，我們的每一份許可協議，以及我們預計未來的協議，都將把各種開發、勤奮、商業化和其他義務強加給我們。我們的某些許可協議還要求我們滿足開發時間表，或採取商業上合理的努力來開發許可產品並將其商業化，以維護許可。儘管我們做出了努力，我們的許可方
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可能會得出結論，我們嚴重違反了此類許可協議規定的義務，因此可能會終止許可協議，從而取消或限制我們開發和商業化這些許可協議所涵蓋的產品和技術的能力。如果這些許可證內的產品被終止，或者基礎專利未能提供預期的排他性，競爭對手或其他第三方將有權尋求監管部門的批准並銷售與我們相同的產品，我們可能會被要求停止某些候選產品的開發和商業化。上述任何一項都可能對我們的競爭地位、業務、前景、財務狀況、經營結果和前景產生重大不利影響。
此外，受許可協議約束的知識產權可能會發生糾紛，包括：
•
根據許可協議授予的權利範圍以及其他與解釋相關的問題；
​
•
我們的技術和流程在多大程度上侵犯了不受許可協議約束的許可方的知識產權；
​
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我們合作開發關係下的專利和其他權利的再許可；
​
•
我們在許可協議下的盡職義務，以及哪些活動滿足這些盡職義務；
​
•
由我們的許可人和我們以及我們的合作伙伴共同創造或使用知識產權而產生的發明和專有技術的庫存和所有權；以及
​
•
專利技術發明的優先權。
​
此外，我們目前向第三方許可知識產權或技術的協議很複雜，此類協議中的某些條款可能會受到多種解釋的影響。任何可能出現的合同解釋分歧的解決可能會縮小我們認為是我們對相關知識產權或技術的權利的範圍，或者增加我們認為是相關協議下我們的財務或其他義務，這兩種情況中的任何一種都可能對我們的業務、前景、財務狀況和運營結果產生實質性的不利影響。此外，如果圍繞我們許可的知識產權的爭議妨礙或削弱我們以商業上可接受的條款維持目前的許可安排的能力，我們可能無法成功開發和商業化受影響的候選產品，這可能會對我們的業務、前景、財務狀況和運營結果產生重大不利影響。
我們可能無法在全球範圍內保護我們的知識產權和專有權利。
在世界所有國家對我們的候選產品和其他技術申請、起訴和保護專利的費用將高得令人望而卻步，而且外國法律可能無法像美國法律那樣保護我們的權利。因此，我們可能無法阻止第三方在美國以外的所有國家實施我們的發明，或在美國或其他司法管轄區銷售或進口使用我們的發明製造的產品。競爭對手可以在我們沒有獲得專利保護的司法管轄區使用我們的技術來開發自己的產品，而且還可以將其他侵權產品出口到我們擁有專利保護但執法力度不如美國的地區。這些產品可能會與我們的產品競爭，而我們的專利或其他知識產權可能不能有效或不足以阻止它們競爭。
許多公司在外國司法管轄區保護和捍衞知識產權方面遇到了嚴重問題。某些國家，特別是某些發展中國家的法律制度不贊成實施專利、商業祕密和其他知識產權保護，特別是與醫藥產品有關的保護，這可能使我們難以阻止侵犯我們的專利或銷售侵犯我們的知識產權和專有權利的競爭產品。在外國司法管轄區強制執行我們的知識產權和專有權利的訴訟程序可能會導致巨大的成本，轉移我們對業務其他方面的努力和注意力，可能會使我們的專利面臨被無效或狹隘解釋的風險，可能會使我們的專利申請面臨無法發佈的風險，並可能激怒第三方提出索賠
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反對我們。我們可能不會在我們發起的任何訴訟中獲勝，而且所判給的損害賠償或其他補救措施(如果有的話)可能沒有商業意義。因此，我們在世界各地強制執行我們的知識產權和專有權利的努力可能不足以從我們開發或許可的知識產權中獲得顯著的商業優勢。
許多國家都有強制許可法，根據這些法律，專利權人可能會被強制向第三方授予許可。此外，許多國家限制專利對政府機構或政府承包商的可執行性。在這些國家，專利權人的補救措施可能有限，這可能會大幅降低此類專利的價值。如果我們或我們的任何許可人被迫向第三方授予與我們業務相關的任何專利的許可，我們的競爭地位可能會受到損害，這可能會對我們的業務、前景、財務狀況和運營結果產生重大不利影響。
獲得和維護我們的專利保護有賴於遵守政府專利機構提出的各種程序、文件提交、費用支付和其他要求，如果不符合這些要求，我們的專利保護可能會減少或取消。
在我們擁有或許可的專利和申請的有效期內，定期維護費、續約費、年金費和各種其他政府專利和申請費用將支付給美國專利商標局和美國以外的各種政府專利代理機構。在某些情況下，我們依賴我們的許可合作伙伴向美國和非美國專利機構支付這些費用。美國專利商標局和各種非美國政府機構要求在專利申請過程中遵守若干程序、文件、費用支付和其他類似條款。我們還依賴我們的許可方採取必要的行動，以遵守與我們許可的知識產權有關的這些要求。在某些情況下，疏忽可以通過支付滯納金或通過適用規則的其他方式來補救。然而，在某些情況下，不遵守規定可能導致專利或專利申請被放棄或失效，從而導致相關司法管轄區的專利權部分或全部喪失。在這種情況下，潛在的競爭對手可能會以相似或相同的產品或技術進入市場，這可能會對我們的業務、前景、財務狀況和經營業績產生重大不利影響。
美國專利法的修改可能會降低專利的整體價值，從而削弱我們保護產品的能力。
美國專利法或專利法解釋的更改可能會增加圍繞專利申請的起訴以及已頒發專利的執行或保護的不確定性和成本。假設滿足其他可專利性要求，在2013年3月之前，在美國，最先發明所要求保護的發明的人享有專利權，而在美國境外，最先提交專利申請的人享有專利權。2013年3月之後，根據2011年9月頒佈的《萊希-史密斯美國發明法》(Leahy-Smith America Inents Act)或《美國發明法》(America Invents Act)，美國過渡到第一發明人申請專利制度，在這種制度下，假設滿足其他可專利性要求，第一個提交專利申請的發明人將有權獲得一項發明的專利，無論第三方是否最先發明所要求的發明。因此，在2013年3月之後但在我們之前向美國專利商標局提交專利申請的第三方可以被授予涵蓋我們的發明的專利，即使我們在該第三方製造發明之前就已經發明瞭該發明。這就要求我們瞭解從發明到專利申請的時間。由於在美國和大多數其他國家/地區的專利申請在提交後或發佈之前的一段時間內是保密的，因此我們不能確定我們或我們的許可人是第一個(I)提交與我們的候選產品或其他技術有關的任何專利申請或(Ii)發明我們或我們的許可人的專利或專利申請中聲稱的任何發明。
美國發明法還包括一些重大變化，這些變化將影響專利申請的起訴方式，也可能影響專利訴訟。這些措施包括允許第三方在專利訴訟期間向美國專利商標局提交現有技術，以及由美國專利商標局管理的授權後程序(包括授權後審查、當事各方之間的審查和派生程序)攻擊專利有效性的額外程序。由於USPTO訴訟中的證據標準低於美國聯邦法院宣佈專利主張無效所需的證據標準，
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第三方可能會在USPTO程序中提供足以讓USPTO裁定索賠無效的證據，即使同樣的證據如果首先在地區法院訴訟中提交也不足以使索賠無效。因此，第三方可能試圖使用美國專利商標局的程序來宣佈我們的專利主張無效，如果我們的專利主張首先被第三方作為被告在地區法院訴訟中提出質疑，我們的專利主張就不會無效。因此，美國發明法及其實施可能會增加圍繞我們擁有或許可的專利申請的起訴以及我們擁有或許可的已發行專利的執行或保護的不確定性和成本，所有這些都可能對我們的業務、前景、財務狀況和運營結果產生實質性的不利影響。
此外，企業在藥品開發和商業化方面的專利地位尤其不確定。美國最高法院最近的裁決縮小了某些情況下可獲得的專利保護範圍，並在某些情況下削弱了專利所有者的權利。這一系列事件在專利一旦獲得後的有效性和可執行性方面造成了不確定性。根據美國國會、聯邦法院和美國專利商標局未來的行動，管理專利的法律和法規可能會以不可預測的方式發生變化，這可能會對我們現有的專利組合以及我們未來保護和執行知識產權的能力產生實質性的不利影響。
如果在法庭上或在美國或國外的行政機構提出質疑，涉及我們候選產品和其他技術的已頒發專利可能會被發現無效或無法強制執行。
如果我們或我們的許可人之一對第三方提起法律訴訟，要求強制執行涵蓋我們候選產品或其他技術的專利，被告可以反訴該專利無效或不可強制執行。在美國的專利訴訟中，被告聲稱無效或不可執行的反訴是司空見慣的。質疑有效性的理由可能是據稱未能滿足幾項法定要求中的任何一項，包括缺乏新穎性、明顯或無法實施。不可執行性主張的理由可能是有人在起訴期間向美國專利商標局隱瞞了相關信息，或做出了誤導性的陳述。第三方可能會向美國或國外的行政機構提出索賠，質疑我們擁有或授權的專利的有效性或可執行性，即使在訴訟範圍之外也是如此。這類機制包括重新審查、授予後複審、當事各方複審、幹預訴訟、派生訴訟，以及在外國司法管轄區的同等訴訟(例如，反對訴訟)。此類訴訟可能導致我們的專利被撤銷、取消或修改，使其不再涵蓋候選產品或其他技術。在法律上斷言無效和不可執行之後的結果是不可預測的。例如，關於有效性問題，我們不能確定沒有無效的現有技術，而我們或我們的許可合作伙伴和專利審查員在起訴期間並不知道這一點。如果第三方以無效或不可強制執行的法律主張取勝，我們至少會損失一部分，甚至可能全部損失。, 我們的候選產品或其他技術的專利保護。這種專利保護的喪失將對我們的業務、前景、財務狀況和運營結果產生重大不利影響。
如果我們沒有獲得我們可能開發的任何候選產品的專利期延長和數據獨佔權，我們的業務可能會受到嚴重損害。
根據FDA對我們可能開發的任何候選產品的上市批准的時間、期限和細節，我們擁有的或未授權的一項或多項美國專利可能有資格根據《哈奇-瓦克斯曼法案》獲得有限的專利期延長。哈奇-瓦克斯曼法案(Hatch-Waxman Act)允許專利期延長最多五年，作為對FDA監管審查過程中失去的專利期的補償。一項專利期限的延長不得超過自產品批准之日起共計1400年，只能延長一項專利，並且只能延長涉及批准的藥物、使用方法或者製造方法的權利要求。在某些外國國家和地區也有類似的延長，作為對在監管審查過程中失去的專利期的補償，例如在歐洲，根據補充專利證書。但是，我們可能因為在測試階段或監管審查過程中未進行盡職調查、未在適用的截止日期內申請、未在相關專利到期前申請等原因而無法在美國和/或其他國家和地區獲得延期許可。
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或未能滿足適用要求。此外，適用的期限或提供的專利保護範圍可能比我們要求的要少。如果我們無法獲得專利期限的延長，或者任何此類延長的期限比我們要求的短，我們的競爭對手可能會在我們的專利到期後獲得競爭產品的批准，並可能對我們的業務、前景、財務狀況和運營結果產生實質性的不利影響。
我們可能會受到質疑我們專利和其他知識產權清單的索賠。
我們或我們的許可人可能會受到前員工、合作者或其他第三方作為發明人或共同發明人對我們擁有的或許可內的專利、商業祕密或其他知識產權的權益的索賠。例如，我們或我們的許可人可能因參與開發我們的候選產品或其他技術的員工、顧問或其他人的義務衝突而產生庫存糾紛。可能有必要提起訴訟，以對抗這些和其他挑戰庫存或我們的許可人對我們擁有的或許可內的專利、商業祕密或其他知識產權的所有權的索賠。如果我們或我們的許可人未能為任何此類索賠辯護，除了支付金錢損害賠償外，我們還可能失去寶貴的知識產權，例如對我們的候選產品和其他技術非常重要的知識產權的獨家所有權或使用權。即使我們成功地反駁了這類索賠，訴訟也可能導致鉅額成本，並分散管理層和其他員工的注意力。上述任何一項都可能對我們的業務、前景、財務狀況和經營結果產生重大不利影響。
某些知識產權可能是通過政府資助的項目發現的，因此可能受到聯邦法規的約束，例如“進場”權利、某些報告要求以及對美國公司的偏好。遵守這些規定可能會限制我們的專有權，並限制我們與非美國製造商簽訂合同的能力。
我們所有的新奇和未獲許可的化合物全部或部分由美國政府資助，因此受某些聯邦法規的約束。當在美國政府資助下開發新技術時，美國政府通常會獲得任何由此產生的專利的某些權利，包括授權美國政府使用該發明或讓其他人代表其使用該發明的非獨家許可，通常稱為進入權。美國政府的權利還可能允許它向第三方披露受資助的發明和技術，並行使使用或允許第三方使用我們使用美國政府資金開發的許可技術的先行權。如果美國政府認為有必要採取行動，因為我們未能實現政府資助的技術的實際應用，或者因為有必要採取行動來緩解健康或安全需求，滿足聯邦法規的要求，或者優先考慮美國工業，則美國政府可以行使其遊行權利。此外，在某些情況下，如果不放棄這一要求，我們對這類發明的權利可能會受到在美國製造包含這類發明的產品的某些要求的約束。美國政府或任何第三方對其保留權利的任何行使都可能對我們的業務、前景、財務狀況和經營結果產生實質性的不利影響。
如果我們不能保護我們的商業祕密的機密性，我們的業務和競爭地位就會受到損害。
除了為我們的候選產品和其他技術申請專利外，我們還依靠商業祕密和保密協議來保護我們的非專利技術訣竅、技術和其他專有信息，並保持我們的競爭地位。商業祕密和技術訣竅可能很難保護。我們預計，隨着時間的推移，我們的商業祕密和技術訣竅將通過獨立開發、發表描述該方法的期刊文章以及人員從學術職位向行業科學職位的調動在行業內傳播。此外，由於我們可能與不同的合作者合作開發和商業化我們的一個或多個候選產品，並且我們可能依賴第三方生產我們的候選產品，因此我們有時可能需要在披露專有信息之前與他們分享商業祕密。我們尋求保護這些商業祕密和其他專有技術，在一定程度上是通過與外部有權接觸這些商業祕密和其他專有技術的各方(如我們的員工、公司合作者)簽訂保密協議，以及(如果適用)材料轉讓協議、諮詢協議或其他類似協議來實現的。
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科學合作者、CRO、合同製造商、顧問、顧問和其他第三方。我們還與我們的員工和顧問簽訂保密和發明或專利轉讓協議，並培訓我們的員工不要將前僱主的專有信息或技術帶到我們或他們的工作中，並在前員工離職時提醒他們保密義務。這些協議通常會限制第三方使用或披露我們的機密信息(包括我們的商業祕密)的權利。儘管在與第三方合作時採用了合同條款，但共享商業祕密和其他機密信息的需要增加了此類商業祕密被我們的競爭對手知曉、被無意中納入其他人的技術或被披露或違反這些協議使用的風險。我們不能保證我們已經與可能或曾經接觸到我們的商業祕密或專有技術和流程的每一方簽訂了此類協議。儘管我們做出了努力，但任何一方都可能違反協議，泄露我們的專有信息，包括我們的商業祕密，而我們可能無法就此類違規行為獲得足夠的補救措施。強制執行一方非法披露或挪用商業祕密的主張是困難、昂貴和耗時的，結果是不可預測的。此外，美國國內外的一些法院不太願意或不願意保護商業祕密。如果我們的任何商業祕密是由競爭對手或其他第三方合法獲取或獨立開發的，我們將無權阻止他們使用該技術或信息與我們競爭。鑑於我們的專有地位在一定程度上, 在我們的專有技術和商業祕密方面，如果我們的任何商業祕密向競爭對手或其他第三方披露或獨立開發，我們的競爭地位將受到實質性和不利的損害，並可能對我們的業務產生不利影響。
此外，這些協議通常會限制我們的顧問、員工、第三方承包商和顧問發佈可能與我們的商業祕密相關的數據的能力，儘管我們的協議可能包含某些有限的發佈權。例如，我們可能與之合作的任何學術機構都可能被授予發佈此類合作產生的數據的權利，只要事先通知我們，並給予我們機會推遲發佈一段有限的時間，以便我們不僅有機會從任何此類出版物中刪除機密或商業祕密信息，還可以確保對合作產生的知識產權進行專利保護。我們現有的合作研發項目可能要求我們根據研發合作或類似協議的條款分享商業祕密。儘管我們努力保護我們的商業祕密，但我們的競爭對手可能會通過違反我們與第三方的協議、獨立開發或由我們的任何第三方合作者發佈信息來發現我們的商業祕密。競爭對手發現我們的商業祕密將損害我們的競爭地位，並對我們的業務產生不利影響。
我們可能會受到以下指控的影響：我們的員工、顧問或顧問錯誤地使用或披露其現任或前任僱主的所謂商業機密，或者聲稱擁有我們視為自己的知識產權。
我們的許多員工、顧問和顧問現在或以前受僱於大學或其他製藥公司，其中可能包括競爭對手和潛在競爭對手。儘管我們盡力確保我們的員工、顧問和顧問在為我們工作時不使用他人的專有信息或專有技術，但我們或這些個人可能會被指控使用或披露了任何此類個人的現任或前任僱主的知識產權，包括商業祕密或其他專有信息。可能有必要提起訴訟來抗辯這些指控。如果我們不能為任何此類索賠辯護，除了支付金錢損害賠償外，我們還可能失去寶貴的知識產權或人員。即使我們成功地抗辯了這類索賠，訴訟也可能導致鉅額費用，並分散管理層的注意力。
此外，雖然我們的政策是要求可能參與知識產權構思或開發的員工和承包商執行將此類知識產權轉讓給我們的協議，但我們可能無法與實際上構思或開發我們視為自己的知識產權的每一方執行此類協議。知識產權的轉讓可能不是自動執行的，或者轉讓協議可能被違反，我們可能被迫向第三方提出索賠，或者為他們可能對我們提出的索賠進行辯護，以確定我們認為是我們的知識產權的所有權。這類索賠可能會對我們的業務、前景、財務狀況和運營結果產生實質性的不利影響。
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第三方對我們、我們的許可方或我們的合作者提出的知識產權侵權、挪用或其他侵權行為可能會阻止或推遲我們候選產品和其他技術的開發和商業化。
針對我們的目標適應症發現治療方法的領域競爭激烈且充滿活力。由於這一領域正在進行的研究和開發，知識產權格局正在變化，未來可能仍然不確定。因此，未來可能會有重大的知識產權相關訴訟和訴訟，涉及我們擁有的和未獲許可的，以及其他第三方、知識產權和專有權利。
我們的商業成功在一定程度上取決於我們、我們的許可方和我們的合作者避免侵犯、挪用或以其他方式侵犯第三方的專利和其他知識產權的能力。製藥業有大量涉及專利和其他知識產權的複雜訴訟，以及挑戰專利的行政訴訟，包括在美國專利商標局進行的幹擾、派生和複審程序，或在外國司法管轄區進行的反對和其他類似訴訟。如上所述，最近，由於被稱為專利改革的美國法律的變化，包括各方間審查和授權後審查在內的新程序已經實施。如上所述，這一改革增加了未來挑戰我們專利的可能性的不確定性。
與我們正在開發候選產品的領域相關，存在大量美國和外國頒發的專利以及第三方擁有的未決專利申請。隨着製藥行業的擴張和更多專利的頒發，我們的候選產品和其他技術可能引發侵犯他人專利權的索賠的風險增加。我們不能向您保證，我們已經開發、正在開發或將來可能開發的候選產品和其他技術不會侵犯第三方擁有的現有或未來專利。我們可能不知道已經頒發的專利，第三方，例如我們正在開發候選產品領域的競爭對手，以及可能聲稱的其他技術，被我們當前或未來的候選產品或其他技術侵犯，包括對涵蓋候選產品或其他技術的成分、配方、製造方法或使用或處理方法的索賠。我們知道由第三方擁有的專利，但我們認為這些專利與我們的候選產品或其他技術無關，也有可能被我們的候選產品或其他技術侵犯。此外，由於專利申請可能需要數年時間才能發佈，因此可能存在當前正在處理的專利申請，這些申請可能稍後會導致我們的候選產品或其他技術可能會侵犯已頒發的專利。
第三方未來可能擁有或獲得專利，並聲稱制造、使用或銷售我們的候選產品或其他技術侵犯了這些專利。如果任何第三方聲稱我們侵犯了他們的專利，或者我們未經授權使用了他們的專有技術，並對我們提起訴訟，即使我們認為這類指控沒有法律依據，有管轄權的法院也可以裁定這些專利是有效的、可強制執行的，並被我們的候選產品或其他技術侵犯。在這種情況下，這些專利的持有者可能能夠阻止我們將適用的候選產品或技術商業化，除非我們根據適用的專利獲得許可，或者直到這些專利到期或最終被確定為無效或不可執行。這樣的許可可能不會以商業合理的條款或根本不存在。即使我們能夠獲得許可，許可也很可能要求我們支付許可費或版税，或者兩者兼而有之，而且授予我們的權利可能是非排他性的，這可能會導致我們的競爭對手獲得相同的知識產權。如果我們無法以商業上合理的條款獲得第三方專利的必要許可，我們可能無法將我們的候選產品或其他技術商業化，或者此類商業化努力可能會顯著延遲，進而可能嚴重損害我們的業務。
對侵權索賠的辯護，無論其是非曲直，都將涉及鉅額訴訟費用，並將從我們的業務中大量分流管理層和其他員工資源，並可能影響我們的聲譽。如果針對我們的侵權索賠成功，我們可能被禁止進一步開發或商業化我們的侵權候選產品或其他技術。此外，我們可能需要支付大量損害賠償，包括故意侵權的三倍損害賠償金和律師費、從第三方獲得一個或多個許可、支付版税和/或重新設計
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我們的侵權產品候選或技術，這可能是不可能的，或者需要大量的時間和金錢支出。在這種情況下，我們將無法進一步開發和商業化我們的候選產品或其他技術，這可能會嚴重損害我們的業務。
針對第三方指控我們侵犯、挪用或以其他方式侵犯他們的專利或其他知識產權而提起訴訟是非常昂貴的，特別是對於我們這樣規模的公司來説，這是非常耗時的。我們的一些競爭對手可能比我們更有效地承擔訴訟或行政訴訟的費用，因為我們擁有更多的財政資源。專利訴訟和其他訴訟也可能佔用大量的管理時間。發起和繼續針對我們的專利訴訟或其他訴訟所產生的不確定性可能會削弱我們在市場上的競爭能力。上述任何情況的發生都可能對我們的業務、前景、財務狀況或經營結果產生重大不利影響。
我們可能會捲入保護或強制執行我們的專利和其他知識產權的訴訟，這可能是昂貴、耗時且不成功的。
競爭對手可能會侵犯我們的專利或許可合作伙伴的專利，或者我們可能會被要求對侵權索賠進行抗辯。此外，我們的專利或許可合作伙伴的專利也可能捲入庫存、優先權或有效性糾紛。反擊或抗辯這類指控可能既昂貴又耗時。在侵權訴訟中，法院可以裁定我們擁有或許可的專利無效或不可強制執行，另一方使用我們的專利技術屬於《美國法典》第35 U.S.C.§271(E)(1)規定的專利侵權避風港，或者可以以我們擁有的和許可內的專利不涵蓋相關技術為由拒絕阻止另一方使用相關技術。任何訴訟程序中的不利結果可能會使我們擁有的或授權中的一項或多項專利面臨被宣佈無效或被狹義解釋的風險。此外，由於知識產權訴訟需要披露大量資料，在這類訴訟期間，我們的一些機密資料可能會因披露而受到損害。
即使解決方案對我們有利，與知識產權索賠相關的訴訟或其他法律程序也可能導致我們產生鉅額費用，並可能分散我們人員的正常責任。此外，可能會公開宣佈聽證會、動議或其他臨時程序或事態發展的結果，如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，可能會對我們普通股的價格產生重大不利影響。此類訴訟或訴訟可能大幅增加我們的運營虧損，並減少可用於開發活動或任何未來銷售、營銷或分銷活動的資源。我們可能沒有足夠的財政或其他資源來進行充分的訴訟或法律程序。我們的一些競爭對手可能比我們更有效地承擔這類訴訟或法律程序的費用，因為他們擁有更多的財政資源和更成熟和發展的知識產權組合。專利訴訟或其他訴訟的發起和繼續帶來的不確定性可能會對我們在市場上的競爭能力產生重大不利影響。
如果我們的商標和商號沒有得到充分保護，那麼我們可能無法在感興趣的市場建立知名度，我們的業務可能會受到不利影響。
我們已申請在我們的主要市場美國註冊我們的主要商標。雖然這些申請已經獲得商標局的批准，在發佈反對意見時也沒有遭到反對，但它們還沒有發出註冊申請，而且在我們至少在臨牀試驗中將它們用於產品，並向商標局提交所需的使用説明書之前，不會進行註冊。我們沒有申請在任何外國註冊我們的商標，也不知道它們是否可以在美國以外的地方使用或註冊。總而言之，我們沒有在我們的任何地理市場註冊我們的任何商標或商號，如果不能獲得這些註冊，可能會對我們的業務產生不利影響。我們的未註冊商標和商號可能會受到挑戰、侵犯、規避或宣佈為通用商標，或被認定為侵犯了其他商標。事實上，由於我們沒有在任何臨牀試驗或商業上使用我們的商標或商號，目前還不清楚我們目前對這些商標或商號擁有哪些可強制執行的權利(如果有的話)，即使在美國也是如此。我們可能無法保護我們對這些商標和商品名稱的權利，這是我們建立知名度所必需的。
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我們感興趣的市場中的潛在合作伙伴或客户。有時，競爭對手或其他第三方可能採用與我們類似的商號或商標，從而阻礙我們建立品牌標識的能力，並可能導致市場混亂。此外，在我們的商標或商號之前的其他商標的所有者可能會提出潛在的商號或商標侵權索賠，這些商號或商號與我們的商標或名稱有令人困惑的相似之處。從長遠來看，如果我們不能根據我們的商標和商號建立名稱認可，那麼我們可能無法有效地競爭，我們的業務可能會受到不利影響。我們執行或保護與商標、商業祕密、域名、版權或其他知識產權相關的專有權的努力可能是無效的，可能導致大量成本和資源轉移，並可能對我們的業務、前景、財務狀況和運營結果產生不利影響。
知識產權不一定能解決所有潛在威脅。
我們的知識產權未來提供的保護程度是不確定的，因為知識產權是有限制的，可能無法充分保護我們的業務或使我們能夠保持競爭優勢。例如：
•
其他人可能能夠製造與我們的候選產品相似的產品，或者使用類似的技術，但這些產品不在我們許可或可能擁有的專利的權利要求範圍內；
​
•
我們或我們當前或未來的許可人或合作者可能不是第一批提交涉及我們或他們的某些發明的專利申請；
​
•
其他人可以獨立開發類似或替代技術或複製我們的任何技術，而不會侵犯我們擁有或許可的商業祕密權利；
​
•
我們當前或未來待處理的擁有或許可的專利申請可能不會產生已頒發的專利；
​
•
我們擁有權利的已頒發專利可能被視為無效或不可強制執行，包括由於我們的競爭對手或其他第三方的法律挑戰；
​
•
我們的競爭對手或其他第三方可能會在我們沒有專利權的國家開展研發活動，然後利用從這些活動中學到的信息來開發在我們的主要商業市場銷售的有競爭力的產品，前提是這些產品不侵犯我們在這些市場擁有或許可的任何專利；
​
•
我們可能不會開發其他可申請專利的專有技術；
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•
我們可能無法保護我們的商標和/或商號；
​
•
他人的專利可能會損害我們的業務；以及
​
•
為了保護某些商業祕密或專有技術，我們可能選擇不申請專利，而第三方隨後可能會申請涵蓋此類知識產權的專利。
​
如果發生任何此類事件，都可能對我們的業務、前景、財務狀況和運營結果產生重大不利影響。
與我們運營相關的風險
我們需要擴大組織的規模和能力，在管理這種增長時可能會遇到困難。
截至2020年9月30日，我們有兩名全職員工和五名承包商代表我們監督關鍵活動和提供服務。由於我們的員工人數有限，而且依賴承包商，我們的員工和承包商的大部分活動都是在我們辦公室之外進行的。此外，從歷史上看，我們一直限制現金補償支出。首次公開募股後，我們首席執行官和首席財務官的現金薪酬將會增加，正如題為“高管薪酬”的部分所述，我們對員工和顧問的現金薪酬支出也將增加。
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隨着我們發展計劃和戰略的發展，以及我們向上市公司轉型，我們必須增加大量額外的管理、運營、財務和其他人員，並擴大我們的設施。未來的增長將使管理層成員承擔更多重大責任，包括：
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識別、招聘、整合、留住和激勵其他員工和顧問；
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•
確定並租賃合適的公司、開發和/或研究設施；
​
•
有效管理我們的內部開發工作，包括我們當前和未來候選產品的臨牀和FDA審查流程，同時遵守我們對承包商和其他第三方的合同義務；
​
•
擴展我們的運營、財務和管理控制、報告系統和程序；以及
​
•
管理日益增加的運營和管理複雜性。
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我們未來的財務業績以及我們繼續開發候選產品並將其商業化(如果獲得批准)的能力在一定程度上將取決於我們有效管理未來任何增長的能力。為了管理這些增長活動，我們的管理層可能還不得不將過多的注意力從日常活動上轉移開。鑑於我們自2010年6月成立以來只有一名高管是全職員工，我們成功管理預期增長的能力尚不確定。作為一家公司，缺乏全職合作經驗可能會對我們的高級管理團隊有效管理業務和增長的能力產生不利影響。
我們目前並在可預見的未來將主要依靠某些獨立組織、顧問和顧問來提供某些服務。這些獨立組織、顧問和顧問可能受僱於我們以外的實體，並可能承諾限制他們為我們提供服務的時間、資源和可用性。我們不能保證這些獨立機構、顧問和顧問的服務在需要時會繼續及時提供給我們，也不能保證我們在必要時能找到合格的替代者。此外，如果我們無法有效地管理我們的外包活動，或者如果顧問提供的服務的質量或準確性因任何原因受到影響，我們的臨牀試驗可能會被延長、推遲或終止，我們可能無法獲得監管部門對我們的候選產品的批准或以其他方式推進我們的業務。我們不能保證能夠以經濟合理的條件管理現有的顧問公司，或找到其他稱職的外間承辦商和顧問公司。
如果我們不能通過招聘新員工和擴大我們的服務提供商集合來有效地擴展我們的組織，我們可能無法成功執行進一步開發我們的候選產品所需的任務，因此可能無法實現我們的研究、開發和商業化目標。
管理層已確定我們缺乏足夠的人員來充分劃分會計職能和適當審查內部編制的財務報表，這可能會導致財務報表中未發現的錯誤。
在編制截至2019年12月31日和2018年12月31日的財政年度的合併財務報表期間，我們和我們的獨立註冊會計師事務所發現了我們對財務報告的內部控制中的重大弱點，這與我們內部編制的財務報表的審查水平和會計職能缺乏足夠的分離有關。由於重大缺陷，我們未能及時發現和糾正現金流量表中某些項目的錯誤分類。
如果我們不能實現並保持足夠的內部控制，我們可能無法確保將來能夠得出結論，即我們對財務報告實施了有效的內部控制。此外，有效的內部控制，特別是與財務報告準確性和隔離有關的控制是
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目錄
對於我們編制可靠的財務報告是必要的，對幫助防止財務欺詐非常重要。如果我們不能提供可靠的財務報告或防止欺詐，我們的業務和經營業績可能會受到損害，投資者可能會對我們報告的財務信息失去信心，我們股票的交易價格可能會大幅下跌。此外，我們不能肯定未來不會發現我們內部控制中的更多重大弱點或其他重大缺陷。
我們高度依賴我們的關鍵人員，如果我們不能成功地吸引、激勵和留住高素質的人才，我們可能無法成功實施我們的業務戰略。
我們在競爭激烈的製藥行業的競爭力取決於我們吸引、激勵和留住高素質管理、科學和醫療人員的能力。我們高度依賴我們的管理層，特別是我們的首席執行官約翰·沃納博士，以及我們的科學和醫療合同員工和未來的人員，包括我們的董事會和科學顧問委員會，他們中的許多人在藥物開發和營銷方面擁有豐富的經驗，他們可能很難被取代。我們的任何高管、關鍵員工和顧問或其他科學和醫療顧問提供的服務丟失，以及我們無法找到合適的替代者，都可能導致我們候選產品的開發延遲，並損害我們的業務。
我們在佐治亞州的亞特蘭大和馬薩諸塞州的波士頓開展業務，這兩個地區都是許多其他製藥公司和許多學術和研究機構的總部。對技術人才的競爭非常激烈，流失率可能很高，這可能會限制我們以可接受的條件聘用和留住高素質人才的能力，甚至根本不能。我們的顧問和顧問可能受僱於我們以外的實體，並可能根據與其他實體簽訂的諮詢或諮詢合同作出承諾，這可能會限制他們對我們的可用性。我們預計，我們可能需要從我們地區以外的地方招聘人才，這樣做可能既昂貴又困難。
為了吸引有價值的員工留在我們公司，除了工資和現金獎勵外，我們已經並將繼續提供隨時間推移授予的限制性股票和/或股票期權。隨着時間的推移，這些股權授予對員工的價值可能會受到我們股價波動的重大影響，這些波動超出了我們的控制範圍，而且在任何時候都可能不足以抵消其他公司提供的更有利可圖的報價。儘管我們與我們的關鍵員工有僱傭協議，但這些僱傭協議，除了對沃納博士的僱傭協議，規定可以隨意僱傭，這意味着我們的任何員工都可以隨時離開我們的工作，無論有沒有通知。我們不會為所有這些人或我們任何其他員工的生命維持“關鍵人物”保險單。如果我們不能以可接受的條件吸引和激勵優秀的員工，或者根本不能，這可能會導致我們的業務和經營業績受到影響。
我們的計算機系統或我們的第三方研究機構合作者、CRO或其他承包商或顧問使用的計算機系統可能會出現故障或遭遇安全漏洞。
儘管實施了安全措施，但我們的內部計算機系統以及我們未來CRO和其他承包商和顧問的計算機系統可能容易受到計算機病毒和未經授權訪問的破壞。儘管據我們所知，到目前為止，我們還沒有經歷過任何這樣的重大系統故障或安全漏洞，但如果發生這樣的事件並導致我們的運營中斷，可能會導致我們的開發計劃和業務運營的實質性中斷。例如，已完成的、正在進行的或未來的臨牀試驗中的臨牀試驗數據丟失可能會導致我們的監管審批工作延遲，並顯著增加我們恢復或複製數據的成本。同樣，我們依賴我們的第三方研究機構合作者對我們的候選產品進行研究和開發，並依靠其他第三方生產我們的候選產品並進行臨牀試驗，而與其計算機系統相關的類似事件也可能對我們的業務產生重大不利影響。如果任何中斷或安全漏洞導致我們的數據或系統丟失或損壞，或不適當地披露機密或專有信息，我們可能會招致責任，我們候選產品的進一步開發和商業化可能會延遲。
業務中斷可能會嚴重損害我們未來的收入和財務狀況，並增加我們的成本和支出。
我們的業務以及我們的第三方研究機構合作者、CRO、CMO、供應商以及其他承包商和顧問的業務可能會受到地震、電力短缺的影響。
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目錄
電信故障、缺水、洪水、颶風、颱風、火災、極端天氣條件、新冠肺炎等醫療流行病，以及其他天災人禍或業務中斷，我們可能沒有保險。此外，我們依賴我們的第三方研究機構合作者對我們的候選產品進行研究和開發，他們可能會受到政府關閉或撤回資金的影響。任何這些業務中斷的發生都可能嚴重損害我們的運營和財務狀況，並增加我們的成本和費用。我們依靠第三方製造商來生產和加工我們的候選產品。如果這些供應商的運營受到人為或自然災害或其他業務中斷的影響，我們獲得候選產品的臨牀供應的能力可能會受到幹擾。由於火災、自然災害、斷電、通信故障、未經授權進入或其他事件對我們的設施造成的損壞或長時間中斷，可能會導致我們停止或推遲部分或全部候選產品的開發。
我們使用淨營業虧損結轉和某些其他税務屬性的能力可能有限。
截至2019年12月31日，我們有大約620萬美元的聯邦淨運營虧損結轉，這些虧損將從2030年開始以不同的金額到期。根據修訂後的1986年美國國税法(United States Internal Revenue Code)第382和383節，或該法典以及州法律的相應條款，如果一家公司經歷了“所有權變更”(一般定義為在三年滾動期間內某些股東的股權所有權累計變化超過50個百分點(按價值計算))，該公司使用變更前淨營業虧損結轉和其他變更前税收屬性來抵消變更後應納税所得額的能力可能會受到限制。我們可能會經歷與此次發行相關的所有權變化，以及未來由於我們隨後的股票所有權變化而發生的變化，其中一些變化不在我們的控制範圍之內。我們結轉的淨營業虧損也可能受到州法律的限制。此外，我們利用未來可能收購的公司的淨營業虧損結轉的能力也可能受到限制。還有一種風險是，由於税法變化，例如暫停使用淨營業虧損結轉或其他不可預見的原因，我們使用變動前淨營業虧損結轉和其他變動前税收屬性來抵消變動後應納税收入或税款的能力可能會受到限制或到期。
與本次發行和我們普通股所有權相關的風險
我們不知道我們的普通股是否會形成一個活躍、流動和有序的市場，也不知道我們普通股的市場價格是多少，因此，您可能很難出售您持有的我們普通股的股票。
在此次發行之前，我們的普通股沒有公開交易市場。如果我們普通股的市場沒有發展或持續，你可能很難以有吸引力的價格出售你的普通股。我們無法預測我們普通股的交易價格。有可能在未來的一個或多個時期，我們的運營結果和候選產品的進展可能不符合公開市場分析師和投資者的預期，因此，由於這些和其他因素，我們的普通股價格可能會下跌。
我們普通股的市場價格可能會波動，這可能會給在此次發行中購買股票的投資者帶來重大損失。
我們普通股的首次公開募股價格將通過與承銷商談判確定。這一首次公開募股價格可能與上市後我們普通股的市場價格不同。因此，你可能無法以或高於首次公開募股(IPO)的價格出售普通股。可能導致我們普通股市場價格波動的一些因素包括：
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競爭對手候選產品的臨牀前研究、臨牀試驗或監管批准結果，或競爭對手新研究項目或候選產品的公告；
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目錄
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延遲提交我們的IND，開始試驗，或FDA對我們IND的內容提出異議；
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我們的任何產品開發和研究計劃失敗或中斷；
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FDA延遲批准或未能批准我們為當前候選產品或我們可能開發的任何未來候選產品設計的計劃臨牀試驗；
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我們努力開發更多候選產品或產品的結果；
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開始或終止我們產品開發和研究計劃的合作；
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現有或新的競爭產品或技術的成功；
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與我們可能開發的任何研究計劃、臨牀開發計劃或候選產品相關的費用水平；
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美國和其他國家的法規或法律動態；
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有關專利申請、已頒發專利或其他專有權利的開發或爭議；
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關於財務結果、開發時間表或證券分析師建議的估計的實際或預期變化；
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宣佈或預期追加融資努力；
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我們、我們的內部人士或其他股東出售我們的普通股；
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鎖定協議到期；
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我們的財務業績或被認為與我們相似的公司的財務業績變化；
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證券分析師對我們股票的估計或建議(如果有)的變化；
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醫療支付體系結構變化；
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醫藥行業的市場狀況；
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一般經濟、行業和市場狀況；以及
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本“風險因素”部分中描述的其他因素。
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近年來，整個股市，特別是製藥公司的市場，經歷了重大的價格和成交量波動，這些波動往往與股票經歷這些價格和成交量波動的公司的經營業績變化無關或不成比例。無論我們的實際經營業績如何，廣泛的市場和行業因素都可能嚴重影響我們普通股的市場價格。在此次發行後不久，我們股票的交易市場上的這些波動可能會更加明顯。在一家公司的證券市場價格出現這種波動之後，經常會有針對該公司的證券集體訴訟。由於我國股票價格的潛在波動性，我們未來可能成為證券訴訟的對象。證券訴訟可能會導致鉅額成本，並將管理層的注意力和資源從我們的業務上轉移開。
根據承銷商與我們所有現有股東之間簽訂的某些鎖定協議，我們的大部分流通股不得立即轉售，但可能會在此類鎖定協議到期或終止後出售給市場，這可能會導致我們普通股的市場價格大幅下跌，即使我們的業務表現良好。
我們的大量普通股隨時可能在公開市場上出售。這些出售可能發生在與我們的許多現有股東(包括我們的高級管理人員和董事)簽訂的某些鎖定協議到期、此類協議提前發佈或市場認為大量普通股的持有者打算以任何理由出售股票時，可能會降低我們普通股的市場價格。本次發售後，
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目錄
我們將有10,050,849股已發行普通股，基於截至2020年9月30日我們已發行的普通股8,206,706股，以及在本次發行結束時將我們的某些已發行可轉換票據轉換為總計44,143股普通股。在這些股票中，我們在這次發行中出售的180萬股票可能會立即在公開市場上轉售。根據證券法或我們現有股東與承銷商簽訂的鎖定協議，本次發行後剩餘的所有8,250,849股股票目前均被禁止或以其他方式限制。然而，在遵守適用的證券法限制的情況下，不包括仍未歸屬的限制性股票，受鎖定協議約束的股票將能夠在本招股説明書日期後240天開始在公開市場出售。承銷商代表有權隨時以任何理由解除全部或部分受禁售協議約束的股份。我們的董事、高管和其他附屬公司持有的股票將繼續受到修訂後的1933年證券法或證券法下第144條規則的某些限制。根據我們的股權激勵計劃或根據這些計劃授予的未來獎勵，在適用的歸屬時間表、任何適用的鎖定協議和證券法第2144條的規定允許的範圍內，根據我們的股權激勵計劃或根據這些計劃授予的未來獎勵而發行的股票將可以在公開市場出售。有關更多信息，請參閲標題為“符合未來出售條件的股票”一節。
本次發行完成後，我們還計劃登記我們根據股權補償計劃可能發行的所有普通股。一旦我們登記了這些股票，它們就可以在發行時在公開市場上自由出售，一旦授予，就可以在適用於聯屬公司的數量限制和本招股説明書中題為“承銷”一節中描述的鎖定協議的限制下自由出售。如果這些額外股份中的任何一股在公開市場上出售，或者如果人們認為它們將被出售，我們普通股的市場價格可能會下降。
此產品將立即大幅稀釋您的股份。
如果您在本次發行中購買普通股，您將立即產生每股9.02美元的大幅攤薄，即扣除承銷折扣和佣金以及我們預計應支付的發售費用後的首次公開募股(IPO)價格每股10.00美元與本次發行生效後我們的預計每股有形賬面淨值之間的差額。截至2020年9月30日，共有3369,144股未償還期權，加權平均行權價為每股1.78美元。如果這些未償還期權最終被行使，或者承銷商行使購買額外股份的選擇權，您將招致進一步的攤薄。有關本次發售後您將立即體驗到的稀釋的進一步描述，請參閲標題為“稀釋”的部分。
我們未來將需要更多資本，籌集更多資本可能會稀釋我們現有股東的權益，限制我們的運營，或者要求我們放棄對我們的技術或候選產品的權利。
我們未來將需要更多資本，我們可能會通過公開和私募股權發行、債務融資、戰略合作伙伴關係和聯盟以及許可安排相結合的方式尋求更多資本。我們，以及間接的，我們的股東，將承擔發行和服務這類證券的費用。由於我們在未來的任何發行中發行債券或股票的決定將取決於市場狀況和其他我們無法控制的因素，我們無法預測或估計任何未來發行的金額、時間或性質。如果我們通過出售股權或債務證券來籌集額外資本，您的所有權權益將被稀釋，條款可能包括清算或其他對您作為股東的權利產生不利影響的優惠。負債會導致固定付款義務增加，並可能涉及限制性契約，例如限制我們招致額外債務的能力、限制我們獲取、出售或許可知識產權的能力，以及其他可能對我們開展業務的能力產生不利影響的經營限制。此外，我們與第三方達成的任何未來合作都可能在短期內提供資金，但會限制我們未來的潛在現金流和收入。如果我們通過戰略合作伙伴關係和聯盟以及與第三方的許可安排籌集更多資金，我們可能不得不放棄對我們的技術或候選產品的寶貴權利，或者以對我們不利的條款授予許可。
此次發行後，內部人士將繼續對我們產生重大影響，這可能會限制您影響關鍵交易結果(包括控制權變更)的能力。
此次發行後，我們的董事、高管、超過5%的流通股持有者及其各自的關聯公司將實惠擁有約佔我們73.4%的股份
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目錄
已發行普通股。因此，如果這些股東一起行動，他們將能夠影響我們的管理和事務，以及所有需要股東批准的事項，包括董事選舉和重大公司交易的批准。僅沃納博士一人就將繼續受益地擁有佔我們已發行普通股約53.1%的股份。這種所有權集中可能會延遲或阻止我們公司控制權的變更，並可能影響我們普通股的市場價格。
我們是一家“新興成長型公司”和一家“較小的報告公司”，降低適用於新興成長型公司的披露要求可能會降低我們的普通股對投資者的吸引力。
根據就業法案的定義，我們是一家“新興成長型公司”。只要我們仍然是一家新興成長型公司，我們就被允許並計劃依賴於適用於其他非新興成長型公司的上市公司的某些披露要求的豁免。這些豁免包括，但不限於：(I)豁免遵守根據SOX的核數師認證要求；(Ii)豁免遵守上市公司會計監督委員會可能採納的有關強制性審計公司輪換或提供有關審計和財務報表的額外資料的核數師報告的補充規定；(Iii)減少對我們高管薪酬安排的披露；以及(Iv)豁免遵守就高管薪酬和股東批准任何金降落傘付款進行非約束性諮詢投票的要求；以及(Iv)免除遵守以下要求：(I)豁免遵守上市公司會計監督委員會可能通過的關於強制性審計公司輪換或補充審計師報告提供有關審計和財務報表的額外信息的要求；以及(Iv)豁免遵守就高管薪酬和股東批准任何金降落傘付款進行非約束性諮詢投票的要求
我們將繼續保持一家新興成長型公司，直到下列最早的一天：(I)在本次發行完成五週年後的會計年度的最後一天；(Ii)在我們的年度總收入等於或超過10.7億美元的會計年度的最後一天；(Iii)在過去三年中我們發行了超過10億美元的不可轉換債券的日期；或(Iv)我們被認為是大型公司的日期
此外，根據交易法的定義，我們目前是一家“較小的報告公司”，並已選擇利用某些可供較小的報告公司使用的大規模披露。在我們繼續符合“交易法”規則第312B-2條所定義的“小型報告公司”的條件下，在我們不再符合新興成長型公司的資格後，我們作為“新興成長型公司”可獲得的某些豁免可能繼續作為“小型報告公司”提供給我們，包括免除遵守SOX規定的審計師認證要求，以及減少對我們高管薪酬安排的披露。我們將繼續成為一家“規模較小的報告公司”，直到我們在最近完成的第二財季的最後一個工作日擁有超過2.5億美元的公開流通股(基於我們的普通股)，或者，如果我們沒有公開流通股(基於我們的普通股)，那麼在最近結束的財年中，我們的年收入超過1億美元。
因此，我們向股東提供的信息將與其他上市公司提供的信息不同。在這份招股説明書中，我們沒有包括如果我們不是一家新興成長型公司就需要的所有高管薪酬相關信息，也沒有包括如果我們不是一家規模較小的報告公司就需要披露的所有關於市場風險的定量和定性信息。我們無法預測，如果我們依賴這些豁免，投資者是否會發現我們的普通股吸引力下降。如果一些投資者因此發現我們的普通股吸引力下降，我們的普通股交易市場可能會變得不那麼活躍，我們的股價可能會更加波動。
此外，《就業法案》還規定，新興成長型公司可以利用延長的過渡期來遵守新的或修訂後的會計準則。這使得新興成長型公司可以推遲採用某些會計準則，直到這些準則適用於私營公司。我們選擇利用這段延長的過渡期，採納某些會計準則。
作為上市公司運營，我們的成本將會增加，我們的管理層將需要投入大量時間在新的合規計劃和公司治理實踐上。
作為一家上市公司，特別是在我們不再是一家新興的成長型公司之後，我們將產生大量的法律、會計和其他費用，這是我們作為私人公司沒有發生的。SOX，
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目錄
多德-弗蘭克華爾街改革和消費者保護法案、納斯達克的上市要求以及其他適用的證券規則和法規對上市公司提出了各種要求，包括建立和維持有效的披露、財務控制和公司治理實踐。我們預計，在成為一家上市公司的過程中，我們將需要僱傭更多的會計、財務和其他人員，我們努力遵守上市公司的要求，我們的管理層和其他人員將需要投入大量時間來保持遵守這些要求。這些要求將增加我們的法律和財務合規成本，並將使一些活動更加耗時和昂貴。例如，我們預計，作為一家上市公司，適用於我們的規則和規定可能會使我們獲得董事和高級管理人員責任保險變得更加困難和昂貴，這可能會使我們更難吸引和留住合格的董事會成員。我們目前正在評估這些規則和條例，不能預測或估計我們可能產生的額外成本金額或這些成本的時間。這些規則和條例往往有不同的解釋，在許多情況下是因為它們缺乏特殊性，因此，隨着監管機構和理事機構提供新的指導意見，它們在實踐中的適用可能會隨着時間的推移而演變。這可能導致關於合規事項的持續不確定性，以及持續修訂披露和治理做法所需的更高成本。
根據SOX第404節，我們將被要求由管理層提交一份關於財務報告內部控制的報告，從我們成為上市公司後向證券交易委員會第二次提交Form 10-K年度報告開始。然而，儘管我們仍然是一家新興的成長型公司或規模較小的報告公司，我們將不會被要求包括由我們的獨立註冊會計師事務所出具的關於財務報告內部控制的認證報告。為了在規定的期限內達到SOX第2404條的規定，我們將參與一個記錄和評估我們對財務報告的內部控制的過程，這既成本高昂，又具有挑戰性。在這方面，我們將需要繼續投入內部資源，可能聘請外部顧問，通過詳細的工作計劃來評估和記錄財務報告內部控制的充分性，繼續採取適當步驟改進控制程序，通過測試確認控制正在按照文件規定的方式運作，並實施持續的報告和改進財務報告內部控制的過程。儘管我們做出了努力，但我們仍有可能無法在規定的時間框架內或根本無法得出結論，即我們對財務報告的內部控制是有效的，正如SOX第404節所要求的那樣。如果我們發現一個或多個重大弱點，可能會導致金融市場的不良反應，因為我們對財務報表的可靠性失去了信心。
我們在使用此次發行的淨收益方面擁有廣泛的自由裁量權，可能無法有效使用它們。
我們無法確切説明我們將從此次發行中獲得的淨收益的具體用途。我們的管理層將在運用淨收益方面擁有廣泛的自由裁量權，包括用於本招股説明書中題為“收益的使用”一節所述的任何目的。我們的管理層可能會將此次發行的部分或全部淨收益用於我們的股東可能不想要的方式，或者可能不會產生有利的回報。如果我們的管理層不能有效地運用這些資金，可能會對我們的業務、前景、財務狀況和運營結果產生實質性的不利影響。在使用之前，我們可能會將此次發行的淨收益以不產生收入或貶值的方式進行投資。
我們預計在可預見的未來不會支付任何股息。此次發行的投資者可能永遠不會獲得投資回報。
您不應依賴對我們普通股的投資來提供股息收入。我們預計，在可預見的將來，我們不會向普通股持有者支付任何股息。相反，我們計劃保留任何收益，以維持和擴大我們現有的業務。此外，我們未來訂立的任何信貸安排，或我們發行的債務工具，都可能包含禁止或限制我們普通股可能宣佈或支付的股息金額的條款。因此，投資者必須依賴於在價格上漲後出售普通股，而這可能永遠不會發生，這是實現投資回報的唯一途徑。因此，尋求現金股息的投資者不應購買我們的普通股。
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特拉華州法律和我們修訂並重述的公司註冊證書和章程中的條款將在本次發行結束後生效，這些條款可能會阻止、推遲或阻止我們公司控制權的變更或我們管理層的變動，從而壓低我們普通股的交易價格。
我們修訂和重述的公司註冊證書以及修訂和重述的章程中的條款將在本次發行結束時生效，這些條款可能會阻止、推遲或阻止股東可能認為有利的合併、收購或其他控制權變更，包括您可能因持有我們的普通股而獲得溢價的交易。這些規定還可能阻止或挫敗股東更換或撤換我們管理層的企圖。因此，這些規定可能會對我們普通股的價格產生不利影響。除其他事項外，我們的憲章文件將：
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確定我公司董事會分為三級，一級、二級、三級，每一級交錯任職三年；
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規定，我們董事會的空缺只能由當時在任的大多數董事填補，即使不足法定人數；
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規定我們的董事只能因某些原因被免職；
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取消累計投票；
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不經股東批准，授權董事會發行優先股，並確定優先股的價格和其他條款，包括優先股和投票權；
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為我們的董事會提供獨家選舉董事的權利，以填補空缺或新設立的董事職位；
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允許股東僅在正式召開的年會或特別會議上採取行動，而不是經書面同意；
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•
禁止股東召開股東特別大會；
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要求股東提前通知提名董事或提交建議供股東大會審議；
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•
以多數票授權我們的董事會修改章程；以及
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要求獲得至少66 2/3%或以上普通股流通股的贊成票，才能修訂上述許多條款。
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此外，特拉華州一般公司法(DGCL)第203節禁止特拉華州上市公司在交易日期後三年內與有利害關係的股東(通常是與其關聯公司擁有或在過去三年內擁有我們15%有表決權股票的人)進行商業合併，除非該商業合併以規定的方式獲得批准。
我們修訂和重述的公司註冊證書、修訂和重述的章程或特拉華州法律中任何具有延遲或阻止控制權變更的條款都可能限制我們的股東從他們持有的我們股本股份中獲得溢價的機會，還可能影響一些投資者願意為我們的普通股支付的價格。
我們修訂並重述的公司註冊證書將在本次發行完成後生效，該證書規定特拉華州衡平法院和美利堅合眾國聯邦地區法院將是我們與股東之間幾乎所有糾紛的獨家法庭，這可能會限制我們的股東獲得有利的司法論壇來處理與我們或我們的董事、高級管理人員或員工之間的糾紛。
我們修訂並重述的公司註冊證書將在本次發行完成後生效，該證書規定特拉華州衡平法院是以下公司的獨家論壇：
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任何主張違反受託責任的訴訟；
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根據DGCL、我們修訂和重述的公司證書或我們修訂和重述的章程對我們提出索賠的任何訴訟；以及
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任何主張受內政原則管轄的針對我們的索賠的行為。
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選擇特拉華州衡平法院作為代表公司提起的任何衍生訴訟或法律程序的唯一和獨家法庭不適用於尋求強制執行證券法或交易法規定的義務或責任的訴訟。
此外，我們修訂並重述的公司註冊證書規定，美利堅合眾國聯邦地區法院應是解決根據證券法提出的訴因的任何投訴的獨家論壇。法院是否會執行這些規定還存在不確定性。一些採用了類似的聯邦地區法院論壇選擇條款的公司目前正受到特拉華州衡平法院股東的訴訟，他們聲稱這一條款不能強制執行。如果法院發現我們修訂和重述的公司註冊證書中包含的任一法院條款在訴訟中不適用或不可執行，我們可能會產生與在其他司法管轄區解決此類訴訟相關的額外費用，這可能會對我們的業務和財務狀況產生不利影響。
我們的披露控制和程序可能無法阻止或檢測所有錯誤或欺詐行為。
本次發行完成後，我們將遵守《交易所法案》的定期報告要求。我們的披露控制和程序旨在合理確保我們在根據“交易所法案”提交或提交的報告中要求披露的信息被累積並傳達給管理層，並在證券交易委員會的規則和表格中指定的時間段內進行記錄、處理、彙總和報告。我們相信，任何披露管制和程序，或任何內部管制和程序，無論構思和運作如何周詳，都只能提供合理而非絕對的保證，確保管制制度的目標得以達致。
這些固有的限制包括這樣的現實：決策過程中的判斷可能是錯誤的，故障可能因為簡單的錯誤或錯誤而發生。此外，某些人的個人行為、兩個或兩個以上人的串通或未經授權超越控制，都可以規避控制。因此，由於我們的控制系統的固有限制，由於錯誤或欺詐而導致的錯誤陳述或披露不足的情況可能會發生，而不會被發現。
一般風險因素
如果證券分析師不發佈有關我們業務的研究或報告，或者如果他們發佈對我們股票的負面評價，我們的股票價格可能會下跌。
我們普通股的交易市場將在一定程度上依賴於行業或金融分析師發佈的關於我們或我們業務的研究和報告。我們目前沒有，也可能永遠不會獲得行業或金融分析師的研究報道。如果沒有或很少有分析師開始對我們進行報道，我們股票的交易價格可能會下降。即使我們確實獲得了分析師的報道，如果一位或多位跟蹤我們業務的分析師下調了他們對我們股票的評估，我們的股票價格也可能會下跌。如果其中一位或多位分析師停止跟蹤我們的股票，我們的股票可能會在市場上失去可見性，進而可能導致我們的股價下跌。
美國税法的更改可能會對我們的業務和財務狀況產生不利影響。
涉及美國聯邦、州和地方所得税的法律、規則和法規不斷受到參與立法過程的人員以及美國國税局和美國財政部的審查。税法的變化(這些變化可能具有追溯力)可能會對我們或我們普通股的持有者產生不利影響。近年來，適用的税法發生了許多變化，未來可能還會繼續發生變化。
例如，《減税和就業法案》(TCJA)於2017年頒佈，對公司税進行了重大改革，包括將公司税率從最高邊際税率35%降至21%的統一税率，將淨利息支出的減税幅度限制在調整後的30%
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目錄
應納税所得額(某些小企業除外)，將從2017年12月31日後開始的應納税年度扣除淨營業虧損的比例限制為本年度應納税所得額的80%，取消截至2017年12月31日的應税年度產生的淨營業虧損結轉(儘管任何此類淨營業虧損可能會無限期結轉)，以及修改或廢除許多業務扣除和抵免。此外，2020年3月27日，特朗普總統簽署了《冠狀病毒援助、救濟和經濟安全法案》或《CARE法案》，其中包括暫停對2021年1月1日之前開始的應税年度產生的淨營業虧損扣除80%的限制，允許對2017年12月31日之後到2021年1月1日之前的應税年度產生的淨營業虧損進行5年的結轉，並普遍將淨利息支出扣除限額修改為調整後應税收入的50%
無法預測是否會在何時、以何種形式或生效日期頒佈新的税法，或根據現有或新的税法制定、頒佈或發佈法規和裁決，這可能會增加我們或我們股東的納税責任，或要求我們改變運營方式，以最大限度地減少或減輕税法變更或税法解釋方面的任何不利影響。
如果我們進行收購或戰略合作，這可能會增加我們的資本要求，稀釋我們的股東，導致我們產生債務或承擔或有負債，並使我們面臨其他風險。
我們未來可能會進行各種收購和戰略合作，包括許可或收購互補產品、知識產權、技術或業務。任何收購或戰略合作都可能帶來許多風險，包括：
•
運營費用和現金需求增加；
​
•
我們的股權證券的潛在發行可能導致我們的股東被稀釋；
​
•
對被收購公司的運營、知識產權、產品和候選產品的同化，包括與整合新人員相關的困難；
​
•
將我們管理層的注意力從我們現有的產品計劃和計劃轉移到尋求此類收購或戰略合作伙伴關係上；
​
•
關鍵員工的保留、關鍵人員的流失以及我們維護關鍵業務關係能力的不確定性；
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•
與此類交易的另一方相關的風險和不確定性，包括該方及其現有產品或候選產品的前景以及監管批准；以及
​
•
我們無法從獲得的知識產權、技術和/或產品中獲得足夠的收入來實現我們的目標，甚至無法抵消相關的交易和維護成本。
​
此外，如果我們進行此類交易，我們可能會發行稀釋證券、承擔或產生債務、產生鉅額一次性費用以及收購無形資產，這些都可能導致重大的未來攤銷費用。
我們的商業活動可能受到《反海外腐敗法》(Foreign Corrupt Practices Act，簡稱FCPA)以及類似的反賄賂和反腐敗法律的約束。
我們的業務活動可能受《反海外腐敗法》以及我們所在國家的類似反賄賂或反腐敗法律、法規或規則的約束，包括英國《反賄賂法》。FCPA一般禁止向非美國政府官員提供、承諾、給予或授權他人直接或間接給予任何有價值的東西，以影響官方行動，或以其他方式獲得或保留業務。《反海外腐敗法》還要求上市公司製作和保存準確、公平地反映公司交易的賬簿和記錄，並設計和維持適當的內部會計控制制度。我們的業務受到嚴格監管，因此涉及與包括非美國政府官員在內的政府官員的重大互動。此外，在
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目錄
許多其他國家，開藥的醫療保健提供者受僱於他們的政府，而藥品的購買者是政府實體；因此，我們與這些處方者和購買者的交易受到《反海外腐敗法》的監管。最近，美國證券交易委員會(SEC)和司法部(Department Of Justice)增加了針對製藥公司的《反海外腐敗法》(FCPA)執法活動。我們的所有員工、代理、承包商或合作者或我們附屬公司的所有員工、代理、承包商或合作者是否都會遵守所有適用的法律和法規，尤其是考慮到這些法律的高度複雜性，這一點並不確定。違反這些法律法規可能會導致對我們、我們的官員或我們的員工進行罰款、刑事制裁、關閉我們的設施、要求獲得出口許可證、停止在受制裁國家的業務活動、實施合規計劃以及禁止我們開展業務。任何此類違規行為都可能包括禁止我們在一個或多個國家/地區提供產品，並可能嚴重損害我們的聲譽、我們的品牌、我們的國際擴張努力、我們吸引和留住員工的能力，以及我們的業務、前景、經營業績和財務狀況。
我們的業務受到與開展國際業務相關的經濟、政治、監管和其他風險的影響。
我們的業務面臨與開展國際業務相關的風險，因為我們的一些供應商和協作關係位於美國以外。因此，我們未來的業績可能會受到多種因素的影響，包括：
•
經濟疲軟，包括通貨膨脹，或特別是非美國經濟體和市場的政治不穩定；
​
•
非美國國家的法規要求不同且不斷變化；
​
•
執行我們的合同和知識產權的挑戰，特別是在那些不像美國那樣尊重和保護知識產權的外國；
​
•
遵守非美國法律法規方面的困難；
​
•
非美國法規和海關、關税和貿易壁壘的變化；
​
•
非美國貨幣匯率和貨幣管制的變化；
​
•
特定國家或地區政治或經濟環境的變化；
​
•
美國或非美國政府的貿易保護措施、進出口許可要求或其他限制行動；
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•
税法變更帶來的負面後果；
​
•
居住或出國旅行的員工遵守税收、就業、移民和勞動法；
​
•
勞工騷亂比美國更普遍的國家的勞動力不確定性；
​
•
與人員配備和管理國際業務相關的困難，包括不同的勞動關係；
​
•
《反海外腐敗法》或類似外國法律規定的潛在責任；以及
​
•
由於地緣政治行動(包括戰爭和恐怖主義)或自然災害(包括地震、颱風、洪水、火災和流行病，如持續的全球新冠肺炎大流行)導致的業務中斷。
​
這些風險和其他與開展國際業務相關的風險可能會對我們實現盈利運營的能力產生重大不利影響。
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目錄​
有關前瞻性陳述的特別説明
本招股説明書包含前瞻性陳述。前瞻性陳述主要包含在題為“招股説明書概要”、“風險因素”、“管理層對財務狀況和經營結果的討論與分析”和“業務”部分。這些前瞻性陳述涉及許多風險和不確定因素。新冠肺炎大流行以及由此導致的全球商業和經濟環境惡化，正在並將加劇以下許多風險。我們提醒讀者，任何前瞻性陳述都不能保證未來的業績，實際結果可能與前瞻性陳述中包含的結果大不相同。這些聲明是基於目前對未來事件的預期。此類陳述包括但不限於有關未來財務和運營結果、計劃、目標、預期和意圖、成本和開支、利率、或有事件的結果、財務狀況、運營結果、流動性、成本節約、管理目標、業務戰略、競爭藥物的成功、融資、潛在增長和市場機會、候選產品、臨牀試驗時間和計劃、臨牀和監管計劃、臨牀和商業里程碑的實現、我們的技術進步以及我們的專有、共同開發和合作的產品和候選產品的陳述。
在某些情況下，您可以通過“可能”、“將會”、“應該”、“將會”、“預期”、“計劃”、“預期”、“可能”、“打算”、“目標”、“項目”、“考慮”、“相信”、“估計”、“預測”、“潛在”或“繼續”等術語或其他類似表述來識別前瞻性陳述。本招股説明書中包含的前瞻性陳述包括但不限於有關以下方面的陳述：
•
我們的開發活動、臨牀前研究和潛在臨牀試驗的成功、成本和時機；
​
•
新型冠狀病毒病新冠肺炎大流行的爆發，可能對我們的業務產生重大不利影響，包括我們的臨牀前研究和臨牀試驗，並可能對我們的業務以及與我們有業務往來的第三方的業務或運營產生重大影響；
​
•
我們所受的任何限制可能在多大程度上影響我們的候選產品的成功；
​
•
監管備案和審批的時間或可能性；
​
•
我們有能力獲得並保持對我們候選產品的監管批准，以及任何已批准的候選產品標籤中的任何相關限制、限制和/或警告；
​
•
我們能夠為我們的候選產品和技術建立和維護的知識產權保護範圍；
​
•
授予我們的許可的條款和條件，以及我們許可與我們的候選產品和其他技術相關的其他知識產權的能力；
​
•
我們需要和有能力為我們的運營籌集額外資金並獲得資金，包括開發和商業化我們的候選產品所需的資金；
​
•
我們將候選產品成功商業化的能力；
​
•
我們建立銷售、營銷和分銷基礎設施的計劃和能力，以便將我們獲得批准的任何候選產品商業化；
​
•
與第三方就我們的候選產品商業化達成的未來協議；
​
•
我們候選產品的市場規模和增長潛力(如果被批准用於商業用途)，以及我們為這些市場提供服務的能力；
​
•
我們候選產品的市場接受率和程度；
​
•
與我們的知識產權和第三方知識產權相關的潛在索賠；
​
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目錄
•
我們與第三方供應商和製造商簽訂合同的能力以及他們充分履行合同的能力；
​
•
我們的產品生產依賴於少數供應商，特別是來自中國的第三方製造商；
​
•
如果獲得批准，我們候選產品的定價和報銷；
​
•
已有或可能獲得的競爭產品或前藥技術的成功；
​
•
我們吸引和留住關鍵管理、科學和醫療人員的能力；
​
•
我們對費用、未來收入、資本需求和額外融資需求的估計的準確性；
​
•
我們在發現錯誤或欺詐行為方面的披露控制和程序存在潛在不足；
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•
我們的財務業績；
​
•
我們對根據《就業法案》有資格成為新興成長型公司的期限的期望；以及
​
•
我們對此次發行所得資金的預期用途。
​
這些前瞻性陳述主要基於我們目前對我們的業務、我們所處的行業的預期和預測，以及我們認為可能影響我們的業務、前景、財務狀況和經營結果的財務趨勢，這些前瞻性陳述不是對未來業績或發展的保證。這些前瞻性陳述僅在本招股説明書發佈之日發表，可能會受到“風險因素”一節和本招股説明書其他部分所述的一些風險、不確定因素和假設的影響。由於前瞻性陳述固有地受到風險和不確定性的影響，其中一些風險和不確定性是無法預測或量化的，因此您不應依賴這些前瞻性陳述作為對未來事件的預測。我們的前瞻性陳述中反映的事件和情況可能無法實現或發生，實際結果可能與前瞻性陳述中預測的大不相同。本招股説明書中的前瞻性陳述代表我們截至招股説明書發佈之日的觀點。我們預計，隨後發生的事件和事態發展將導致我們的觀點發生變化。但是，雖然我們可能會選擇在未來某個時候更新這些前瞻性聲明，但除非適用法律要求，否則我們目前無意這樣做。因此，您不應依賴這些前瞻性陳述來代表我們在本招股説明書日期之後的任何日期的觀點。
此外，“我們相信”的聲明和類似聲明反映了我們對相關主題的信念和意見。這些陳述基於截至本招股説明書發佈之日我們掌握的信息，雖然我們認為這些信息構成了此類陳述的合理基礎，但這些信息可能是有限或不完整的，我們的陳述不應被解讀為表明我們已經對所有可能獲得的相關信息進行了詳盡的調查或審查。這些陳述本質上是不確定的，提醒您不要過度依賴這些陳述。
可歸因於我們或代表我們行事的任何人的所有後續書面或口頭前瞻性聲明，其全部內容均受本節中包含或提及的警示聲明的明確限定。我們不承擔任何義務公開發布對這些前瞻性陳述的任何修訂，以反映本招股説明書日期之後的事件或情況，或反映意外事件的發生，除非適用法律可能要求。如果我們確實更新了一個或多個前瞻性陳述，就不應推斷我們會對這些或其他前瞻性陳述進行額外的更新。
您應該完整地閲讀本招股説明書以及我們在本招股説明書中引用並已作為註冊説明書一部分提交的文件，並瞭解我們未來的實際結果可能與我們預期的大不相同。我們用這些警告性陳述來限定本招股説明書中的所有前瞻性陳述。
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市場、行業等數據
本招股説明書包含有關我們的行業、我們的業務和我們的候選產品市場的估計、預測和其他信息。本招股説明書所載的行業、市場和類似數據來自我們自己的內部估計和研究，以及由包括政府機構在內的第三方進行的學術和行業研究、出版物、調查和研究。基於估計、預測、預測、市場研究或類似方法的信息本身就會受到不確定因素的影響，實際事件或情況可能與本信息中假設的事件和情況大不相同。雖然我們相信我們使用的第三方數據是可靠的，但我們沒有單獨核實這些數據。雖然我們對本招股説明書中包含的所有披露負有責任，並且我們相信本招股説明書中包括的第三方來源的信息是可靠的，但此類信息本質上是不準確的。由於各種因素的影響，我們所處的行業面臨着高度的不確定性和風險，其中包括標題為“風險因素”一節中描述的那些因素。這些因素和其他因素可能導致結果與獨立各方和我們估計的結果大不相同。此外，雖然我們相信我們的內部研究是可靠的，但此類研究尚未得到任何第三方的證實。請注意，不要過分重視任何此類信息、預測和估計。
在某些情況下，我們不會明確提及數據來源。在這方面，當我們在任何段落中提到這類數據的一個或多個來源時，除非另有明文規定或上下文另有要求，否則應假定同一段落中出現的其他這類數據來自相同的來源。
本招股説明書中包含的行業和市場數據來源主要包括以下內容：
1.
S.Brahmachari等人，“酪氨酸激酶c-Abl的激活有助於α-synuclein誘導的神經變性。”J·克萊恩。投資，126：2970-88(2016)。
​
2.
X.Mao等人，“由結合淋巴細胞激活基因3啟動的病理性α-synuclein傳遞”。“科學”，第353期(2016)。
​
3.
邁克爾·J·福克斯基金會網站(www.michaeljfox.org)。
​
4.
治療帕金森氏症信託網站(www.cureparkinsons.org.uk)。
​
5.
帕金森病基金會(www.pdf.org)，決策資源2016帕金森報告。
​
6.
瓊斯J.D.等人，“1948年特發性帕金森氏病患者的健康合併症和認知。”帕金森病和相關疾病，18：1073-1078(2012)。
​
7.
Wright Willis等人，“帕金森病的地理和種族變異：對美國醫療保險受益人的一項基於人羣的研究。”神經流行病學，34：143-151(2012)。
​
8.
De Rijk等人，“歐洲帕金森氏症和帕金森氏病的流行：EUROPARKINSON合作研究”(The EUROPARKINSON Collaborative Study)。歐洲共同體關於帕金森氏病流行病學的協調行動。““神經外科精神病學雜誌”，62：10-5(1997)。
​
9.
趙穎等，“Hoehn和Yahr階段轉換時間評價帕金森病的進展”。運動障礙25：710-716(2010)。
​
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目錄​
收益使用情況
我們估計，根據每股10美元的首次公開募股( )價格，並扣除承銷折扣和佣金以及我們預計應支付的發售費用後，本次發行中我們發行和出售180萬股普通股的淨收益約為1,460萬美元。如果承銷商行使他們全額購買額外股份的選擇權，以彌補超額配售，我們估計我們的淨收益將約為1710萬美元。
此次發行的主要目的是獲得額外資本以支持我們的運營，為我們的普通股建立一個公開市場，併為我們未來進入公共資本市場提供便利。我們目前預計，我們將使用此次發行的淨收益以及我們的現有資源，如下所示：
•
大約450萬美元，用於資助我們在老年健康志願者中進行的IKT-148009第一階段臨牀試驗的費用，並驗證中樞和外周神經系統中的靶參與標誌物；
​
•
大約400萬美元，用於資助IKT-148009 v.Imatinib在老鼠身上進行3個月和6個月，在猴子身上進行3個月和9個月的比較關鍵的慢性毒理學研究，以滿足第二階段研究的監管要求；
​
•
大約42,534美元，用於償還一筆貸款，到期日為2021年1月1日，利率為5.25%，由我們的前外部律師提供，到期時間與本次發行不謀而合；以及
​
•
其餘部分用於資助一般研發活動、額外分子的藥物化學和IND支持、團隊建設、營運資本和其他一般公司活動，包括應支付的開立賬户，以包括知識產權訴訟費用和某些法律費用。
​
我們相信，通過許可或收購或投資互補業務、產品或技術，可能會不時有機會擴展我們當前的業務。雖然我們目前沒有完成任何此類交易的協議或承諾，但我們可能會將淨收益的一部分用於這些目的。
此次發行的淨收益，加上我們的現金，將不足以讓我們通過監管部門的批准為我們的任何候選產品提供資金，我們需要籌集額外的資金來完成我們候選產品的開發和商業化。我們預計將通過股權發行、債務融資、營運資本信用額度、贈款資金以及潛在的許可證和合作協議來為我們的增量現金需求提供資金。此次發行淨收益的預期用途代表了我們基於當前計劃和業務條件的意圖，這些計劃和業務條件可能會隨着我們計劃和業務條件的發展而在未來發生變化。我們實際支出的金額和時間可能會因眾多因素而有很大不同，包括我們的開發進度、臨牀試驗的狀態和結果、我們可能與第三方就我們的計劃進行的任何合作，以及任何不可預見的現金需求。因此，我們的管理層將在淨收益的分配上保留廣泛的自由裁量權。我們不能確切地説明本次發行結束後將收到的淨收益的所有特殊用途。
根據我們目前的運營計劃和假設，我們預計此次發售的淨收益加上我們現有的現金和贈款資金餘額，將足以支付本次發售結束後至少12個月的運營費用和資本支出需求。我們基於可能被證明是不正確的假設做出了這一估計，我們可以比目前預期的更快地使用我們可用的資本資源。在上述收益使用之前，我們打算將收益投資於各種保本投資，包括計息、投資級工具和美國政府證券。
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目錄​
股利政策
自成立以來，我們從未申報或支付過任何現金股利。我們打算保留未來的收益(如果有的話)，為我們業務的運營和擴張提供資金，並預計在可預見的未來不會支付任何現金股息。未來現金股息的支付(如果有的話)將由我們的董事會在考慮各種因素後酌情決定，這些因素包括我們的財務狀況、經營業績、當前和預期的現金需求、當時現有債務工具的要求和合同限制以及我們董事會認為相關的其他因素。
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目錄​
大寫
下表列出了我們截至2020年9月30日的現金和資本總額，如下所示：
•
按實際計算；
​
•
以預計為基礎，以反映本次發行結束後，我們的某些已發行可轉換票據轉換為總計44,143股普通股；以及
​
•
在調整後的備考基礎上，在扣除承銷折扣和佣金以及估計應支付的發售費用和償還債務後，進一步以每股10.00美元的首次公開募股價格發行和出售本次發行的1,800,000股我們的普通股，總計340萬美元。
​
以下調整後的備考信息僅作為説明性信息，我們在本次發行結束後的資本將根據實際的首次公開募股(IPO)價格和定價時確定的其他條款而發生變化。您應該閲讀此表中的信息，以及本招股説明書中其他地方的綜合財務報表和相關注釋，以及我們在本招股説明書中其他地方所包含的題為“管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析”的章節。
​ ​ ​
2020年9月30日
​
​ ​ ​
實際
​ ​
形式(1)
​ ​
形式
調整後的
​
現金
​ ​ ​ $ 16,168 ​ ​ ​ ​ $ 16,168 ​ ​ ​ ​ $ 14,616,168 ​ ​
應付票據
​ ​ ​ $ 717,508 ​ ​ ​ ​ $ 318,995 ​ ​ ​ ​ $ 276,461 ​ ​
股東權益(虧損)：
​ ​ ​ ​ (5,125,056) ​ ​ ​ ​ ​ (4,724,979) ​ ​ ​ ​ ​ 9,820,422 ​ ​
普通股，每股票面價值0.001美元；3000萬
股授權；8206,706股已發行；
已發行，實際；授權3000萬股，
8,250,849股已發行和已發行股票，預計；
授權發行1億股，發行10050849股
調整後的未償還預計金額
​ ​ ​ ​ 8,207 ​ ​ ​ ​ ​ 8,251 ​ ​ ​ ​ ​ 10,051 ​ ​
新增實收資本
​ ​ ​ ​ 8,690,375 ​ ​ ​ ​ ​ 9,131,762 ​ ​ ​ ​ ​ 23,675,363 ​ ​
累計虧損
​ ​ ​ ​ (13,823,638) ​ ​ ​ ​ ​ (13,864,992) ​ ​ ​ ​ ​ (13,864,992) ​ ​
股東權益總額(虧損)
​ ​ ​ ​ (5,125,056) ​ ​ ​ ​ ​ (4,724,979) ​ ​ ​ ​ ​ 9,820,422 ​ ​
總市值
​ ​ ​ $ (4,407,548) ​ ​ ​ ​ $ (4,405,984) ​ ​ ​ ​ $ 10,096,883 ​ ​
​
(1)
上表中調整後的資產負債表數據的備考反映了(I)我們的某些未償還可轉換票據在本次發行結束時轉換為總計44,143股普通股，以及(Ii)我們在此次發行中以每股10.00美元的首次公開募股價格出售和發行我們的普通股，扣除了我們應支付的承銷折扣和佣金以及估計的發售費用，總計340萬美元。
​
本次發行後將發行的普通股數量基於截至2020年11月30日的8,206,706股已發行普通股，不包括以下內容：
•
在本次發行結束時轉換某些可轉換票據時可發行的44,143股普通股；
​
•
3369,144股行使期權可發行的普通股，購買截至2020年11月30日的已發行普通股，加權平均行權價為每股1.78美元；
​
•
650,948股行使認股權證可發行的普通股，用於購買截至2020年11月30日的已發行普通股，加權平均行權價為每股 美元5.16美元；
​
75
目錄
•
根據我們的2011年股權激勵計劃，截至2020年11月30日，為未來發行預留普通股1,001,638股；
​
•
根據我們的2020股權激勵計劃或2020計劃為未來發行預留的8,650,000股普通股，該計劃將在公司首次公開募股(IPO)結束時生效；以及
​
•
在行使若干認股權證後可發行的102,435股普通股，將按“股本 - 授權資本化 - 認股權證説明”一節所述向現有投資者發行。
​
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目錄​
稀釋
如果您在本次發行中投資我們的普通股，您的所有權權益將立即稀釋至本次發行後我們普通股的首次公開募股價格與預計價格之間的差額，即調整後的普通股每股有形賬面淨值。
截至2020年9月30日，我們的歷史有形賬面淨值(赤字)為(6,559,392美元)，或普通股每股(0.80美元)。我們的歷史有形賬面淨值(赤字)是我們的總有形資產減去我們的總負債。每股歷史有形賬面淨值代表歷史有形賬面淨值(赤字)除以截至2020年9月30日我們的普通股流通股數量。
截至2020年9月30日，我們的預計有形賬面淨值為(6,159,315美元)，或普通股每股(0.75美元)。預計有形賬面淨值代表我們的有形資產總額減去我們的總負債，在本次發售結束後，我們的某些未償還可轉換票據轉換為總計44143股普通股。預計每股有形賬面淨值是指預計有形賬面淨值除以截至2020年9月30日的已發行股票總數，在本次發行結束後，我們的某些已發行可轉換票據將轉換為總計44,143股普通股。
在本次發行中，我們以每股10美元的首次公開募股價格發行和出售了180萬股普通股，扣除承銷折扣和佣金、估計我們應支付的發售費用和償還債務共計340萬美元后，截至2020年9月30日，我們的預計調整有形賬面淨值約為980萬美元，或每股約0.98美元。這意味着我們的現有股東的調整後每股有形賬面淨值的預計值立即增加了1.73美元，對在此次發行中購買普通股的新投資者來説，調整後的每股有形賬面淨值的預計值立即稀釋了約9.02美元。在此次發行中購買普通股的新投資者的每股攤薄，是通過從新投資者支付的首次公開募股(IPO)每股價格中減去預計值，即本次發行後調整後的每股有形賬面淨值來確定的。
下表以每股為單位説明瞭這種稀釋：
​
每股首次公開募股價格
​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ $ 10.00 ​ ​
​
截至2020年9月30日的每股有形賬面淨值(虧損)
​ ​ ​ $ (0.80) ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
​
預計截至2020年9月30日每股有形賬面淨值(虧損)增加
​ ​ ​ ​ 0.05 ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
​
預計截至2020年9月30日的每股有形賬面淨值
​ ​ ​ ​ (0.75) ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
​
預計增加，調整後每股有形賬面淨值可歸因於新的
投資者在此次發行中購買股票
​ ​ ​ $ 1.73 ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
​
預計本次發行後調整後的每股有形賬面淨值
​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ 0.98 ​ ​
​
在此次發行中購買股票的新投資者每股攤薄
​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ $ 9.02 ​ ​
如果承銷商行使選擇權，按首次公開發行( )每股10美元的價格全額購買本次發行的額外270,000股普通股，並扣除承銷折扣和佣金以及我們預計應支付的發售費用後，本次發行後調整後每股有形賬面淨值的預計值為每股1.19美元，向購買本次發行普通股的新投資者攤薄的調整後有形賬面淨值將為每股8.81美元。
本次發行後將發行的普通股數量基於截至2020年11月30日的8,206,706股已發行普通股，不包括以下內容：
•
在本次發行結束時轉換某些可轉換票據時可發行的44,143股普通股；
​
•
3369,144股行使期權可發行的普通股，購買截至2020年11月30日的已發行普通股，加權平均行權價為每股1.78美元；
​
77
目錄
•
650,948股認股權證行使時可發行的普通股，用於購買截至2020年11月30日的已發行普通股，平均行權價為每股 $5.16；
​
•
根據我們的2011股權激勵計劃或2011計劃，截至2020年11月30日，為未來發行預留了1,001,638股普通股；
​
•
根據我們的2020股權激勵計劃或2020計劃為未來發行預留的8,650,000股普通股，該計劃將在公司首次公開募股(IPO)結束時生效；以及
​
•
在行使若干認股權證後可發行的102,435股普通股，將按“股本 - 授權資本化 - 認股權證説明”一節所述向現有投資者發行。
​
如果根據股權福利計劃行使任何未償還期權或發行新期權，或我們未來增發普通股或可轉換證券，參與此次發行的投資者將進一步稀釋。
下表彙總了截至2020年9月30日，在本次發行結束時，我們的普通股總計10,050,849股生效後，現有股東和新投資者按首次公開募股( )每股10.00美元的首次公開募股價格支付或將要支付的總對價和每股平均價格，然後扣除估計的承銷折扣和佣金以及我們應支付的估計發售費用，在此基礎上，按預計調整後的形式彙總了本次發行的總對價或將支付的總對價，以及現有股東和新投資者在本次發行中支付或將支付的每股平均價格，並在扣除估計的承銷折扣和佣金以及估計應支付的發售費用之前，總結了截至2020年9月30日的預估調整基礎上的總對價。如表所示，在此次發行中購買普通股的新投資者支付的平均每股價格將大大高於我們現有股東支付的價格。
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購買的股票
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總體考慮
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加權
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每股
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號碼
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百分比
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金額
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百分比
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本次發行前的現有股東
​ ​ ​ ​ 8,250,849 ​ ​ ​ ​ ​ 82.1% ​ ​ ​ ​ $ 3,100,574 ​ ​ ​ ​ ​ 14.7% ​ ​ ​ ​ $ 0.38 ​ ​
參與此次發行的投資者
​ ​ ​ ​ 1,800,000 ​ ​ ​ ​ ​ 17.9% ​ ​ ​ ​ $ 18,000,000 ​ ​ ​ ​ ​ 85.3% ​ ​ ​ ​ $ 10.00 ​ ​
合計
​ ​ ​ ​ 10,059,849 ​ ​ ​ ​ ​ 100% ​ ​ ​ ​ $ 21,100,574 ​ ​ ​ ​ ​ 100% ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
上表假設承銷商未行使在本次發行中額外購買270,000股股票的選擇權。如果承銷商完全行使購買額外股份的選擇權，現有股東持有的普通股數量將減少到本次發行後我們普通股總流通股數量的79.9%，參與此次發行的新投資者持有的普通股數量將增加到本次發行後流通股總數的20.1%。在本次發行之後，現有股東持有的普通股數量將減少到本次發行後已發行普通股總數的79.9%，而參與此次發行的新投資者持有的普通股數量將增加到本次發行後已發行普通股總數的20.1%。
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目錄​
管理層對財務的討論和分析
操作條件和結果
您應閲讀以下關於我們的財務狀況和運營結果的討論和分析，以及我們的財務報表以及本招股説明書其他部分包含的這些報表的相關注釋。本討論和分析以及本招股説明書的其他部分包含前瞻性陳述，這些陳述基於與未來事件和我們未來財務表現有關的當前信念、計劃和預期，涉及風險、不確定性和假設，例如關於我們的意圖、計劃、目標、預期、預測和預測的陳述。由於幾個因素的影響，我們的實際結果和選定事件的時間可能與這些前瞻性陳述中預期的大不相同，包括在“風險因素”一節和本招股説明書的其他部分陳述的那些因素。您應該仔細閲讀“風險因素”，瞭解可能導致實際結果與我們的前瞻性陳述大不相同的重要因素。另請參閲標題為“有關前瞻性陳述的特別説明”的部分。
概述
我們是一家臨牀階段的製藥公司，正在開發治療帕金森氏病(PD)以及大腦內外出現的相關疾病的藥物。2019年第一季度，我們向美國食品和藥物管理局(FDA)提交了兩份調查用新藥(IND)申請，申請我們的主要資產候選者IKT-148009。一種IND用於治療帕金森氏病，另一種用於治療患者出現的帕金森氏症早期症狀的胃腸道或GI併發症。我們於2019年啟動了治療帕金森病的IKT-148009的臨牀開發。治療帕金森病的第一劑藥物預計將在此次發售結束後不久開始。針對帕金森病患者胃腸道併發症的IKT-148009的臨牀開發將交叉參考首次用於治療帕金森病的IKT-148009的人類研究。
我們的項目使用小分子口服蛋白激酶抑制劑來治療帕金森病及其胃腸道併發症。我們已經在進行性帕金森病的動物模型中表明，我們的主要臨牀候選藥物IKT-148009是一種腦穿透性Abelson酪氨酸激酶或c-Abl抑制劑，它可以阻止疾病的進展，逆轉大腦中的功能喪失，並逆轉胃腸道的神經功能障礙。在進展性疾病的動物模型中顯示出阻止進展和恢復功能的能力，這種動物模型模擬了帕金森病患者大腦和/或胃腸道的疾病進展速度和功能喪失的程度。我們相信我們的治療方法是可以改變疾病的。我們對帕金森病進展的方式和原因的理解使我們相信帕金森氏症患者的功能喪失至少可以部分逆轉。基於動物模型的測量，我們認為使用IKT-148009治療的患者的疾病進展可能會減緩或停止，我們可能會看到對症或支持性治療的需要逐漸減少，和/或我們可能最終消除對症治療的需要。然而，目前尚不清楚在動物模型中看到的疾病修改是否會發生在使用IKT-148009治療後的人類疾病中。
在我們看來，帕金森病等神經退行性疾病幾十年來的治療失敗是因為缺乏對相關疾病過程的生物化學的瞭解。神經退化的特徵是發送和接收大腦信號的神經元的進行性退化和功能喪失。從歷史上看，神經退行性疾病的病因被認為是由錯誤摺疊和/或聚集的蛋白質組成的“斑塊”。因此，治療方法試圖清除大腦中的“斑塊”。據我們所知，以斑塊為中心的治療策略並沒有導致任何可以改變神經退行性疾病進程的藥物的批准，也沒有給帕金森病帶來治療上的好處。我們相信我們是不同的。我們確定了在疾病途徑中功能失調的蛋白質，並試圖瞭解功能失調的蛋白質是如何導致疾病的。我們相信，我們對帕金森病和其他神經疾病的治療方法已經確定了疾病的根本原因，並導致了對單個蛋白質是如何聯繫在一起來定義疾病過程的理解。使用這一策略，我們相信我們已經發現了至少一種在帕金森病發病過程中起關鍵作用的酶，c-Abl。我們已經開發了針對c-Abl的新型蛋白激酶抑制劑，我們相信它可以改變PD的病程。C-Abl化學修飾帕金森病中的一種“斑塊”蛋白，稱為α-突觸核蛋白。化學修飾產生了我們認為是這種疾病的真正有毒物質。使用IKT-148009治療可以防止化學修飾，至少在進行性疾病的動物模型中，可以清除有毒形式的α-突觸核蛋白。
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目錄
除了PD項目外，我們的平臺藥物發現和交付技術還發現了其他機會，包括使用固定劑量的單一藥物治療腦部細菌或病毒感染的潛在機會，以及穩定期慢性粒細胞白血病(CML)的腫瘤學機會。我們針對慢性粒細胞白血病的產品IKT-001Pro是抗癌劑Imatinib的前藥。前藥是一種化合物，在給藥後被人體代謝成具有藥理活性的藥物。伊馬替尼是FDA指定的孤兒藥物，是穩定期CML的標準治療方案。在美國，孤兒藥物指定使一方有權獲得獎勵，如為臨牀試驗費用提供贈款資金的機會、税收優惠和用户費用減免。我們計劃在2021年第二季度提交一份IND，以啟動IKT-001Pro的臨牀開發。根據FDA未來關於臨牀方案設計和執行臨牀開發計劃的協議以及額外的資金，我們相信IKT-001Pro的臨牀開發可能在2022年完成。我們打算根據聯邦食品、藥物和化粧品法案的第505(B)(2)條提交IKT-001Pro的新藥申請，或NDA，該條款規定了批准的要求。這一途徑將使我們部分地依賴於公共領域的數據或FDA先前關於已批准化合物的安全性和有效性的結論。與FDA關於505(B)(2)途徑的指南一致, 在提交505(B)(2)申請之前，我們將徵求FDA的意見，決定申請中應包括哪些內容。對這一腫瘤學機會的追求將尋求驗證我們的前藥技術在具有經批准的藥物物質的已被充分理解的患者羣體中的藥理學優勢。如果我們能夠在腫瘤學中驗證IKT-001Pro，我們將評估我們發現的IKT-001Pro的藥理優勢是否可以應用於新的藥物物質，如IKT-148009。
我們相信我們是將蛋白激酶抑制劑應用於非腫瘤學適應症的先驅之一，包括神經退行性變和感染性疾病，以及它們在癌症治療中的更傳統作用。截至本招股説明書發佈之日，該公司總收入的90%以上來自私人、州和聯邦授權機構，包括美國國立衞生研究院、國防部和邁克爾·J·福克斯基金會。這些機構使用廣泛的科學同行評審來決定資助哪些可能影響人類疾病的項目。我們在科學同行評審的基礎上推動公司發展的能力反映了我們的科學同行認為我們的治療計劃可能取得成功的潛力。
我們候選產品的開發在未來可能會受到大流行、流行病或傳染病爆發(如最近爆發的新冠肺炎)的幹擾和實質性不利影響。例如，由於受新冠肺炎影響的地區政府採取的措施，企業和學校已因旨在控制疫情的隔離或“呆在家裏”命令而停課。新冠肺炎繼續在全球範圍內傳播，截至2020年4月，已經傳播到包括美國在內的150多個國家。雖然新冠肺炎疫情仍處於早期階段，但國際股市繼續反映出與世界經濟放緩相關的不確定性，以及自2020年1月初以來經歷的國際旅行水平下降。截至本招股説明書發佈之日，新冠肺炎疫情已經對我們的業務產生了影響，儘管我們認為影響並不大。我們仍在評估我們的業務計劃以及新冠肺炎可能對我們推進候選產品開發或籌集資金支持候選產品開發的能力的影響，但不能保證這種分析將使我們能夠避免因COVID019病毒的傳播或其後果而產生的部分或全部影響，包括整個行業或特定行業的商業情緒低迷。傳染病(包括新冠肺炎)的傳播還可能導致我們的供應商無法及時交付組件或原材料，或者對我們的合作者和潛在戰略合作伙伴執行臨牀前研究和臨牀試驗的能力造成重大不利影響。請參閲“Risk Functions - ”最近和正在進行的新冠肺炎大流行可能會對我們的運營產生實質性影響, 以及與我們有業務往來的第三方的業務或運營。在我們或我們所依賴的第三方有重大業務運營的地區，我們的業務可能會受到未來其他衞生流行病或流行病的不利影響。“以更詳細地介紹與新冠肺炎大流行相關的風險。
2020年5月4日，公司向美國銀行發行了一張本金為27,550美元的本票(“PPP票據”)，與美國銀行根據美國小企業管理的工資保護計劃(“PPP法案”)提供的這筆金額的貸款有關
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目錄
根據“冠狀病毒援助、救濟和經濟安全法案”(“CARE法案”)規定的行政管理(以下簡稱“SBA”)。購買力平價債券的息率為年息1%。購買力平價債券由購買力平價債券日期起計六個月起計，為期五年。CARE法案規定，如果公司遵守PPP的要求，包括僅將PPP票據的收益用於允許的目的(如工資成本)，則可以免除全部或部分PPP票據。如果公司將不低於60%的貸款收益用於合格的工資成本，則可以免除部分或全部這筆貸款。該公司目前還無法確定是否會免除部分或任何貸款。根據購買力平價法案(PPP Act)，票據的任何未獲寬恕的部分都將在2020年第四季度開始的最長五年期限內支付。
我們的計劃
我們的投資組合專注於開發蛋白激酶抑制劑，用於治療帕金森病患者因α-突觸核蛋白功能障礙而導致的大腦和胃腸道的帕金森病。使用我們的主要c-Abl蛋白激酶抑制劑IKT-148009，我們打算在臨牀上評估c-Abl抑制劑對初診PD患者、病程早期患者以及伴有胃腸道併發症的PD患者的影響。我們正在使用順序的第一階段/第二階段開發方法進行臨牀開發，第二階段研究的細節取決於與FDA就試驗設計和第一階段臨牀試驗的結果達成的協議。有待FDA批准的第一階段/第二階段開發計劃之後，將進行一項或多項第三階段臨牀試驗，我們相信這些試驗可能會導致臨牀開發計劃在2024年完成。IKT-148009旨在治療初治和早期帕金森病患者的帕金森病，以及吞嚥困難或吞嚥困難等胃腸道併發症，以及神經源性便祕的治療。
我們還開發了一種口服激酶抑制劑的替代給藥方法，將其轉化為前藥。我們開發了抗癌藥物Imatinib的IKT-001Pro，以改變蛋白激酶抑制劑在胃腸道中的吸收方式，並相信它可能會導致對Imatinib敏感的癌症進行更安全、更耐受的治療。我們相信，在知名患者羣體中展示這項技術的好處將驗證我們的前藥技術的實用性。我們計劃在2021年第二季度提交IKT-001Pro的IND。根據FDA未來的協議和額外的資金，我們將完成與臨牀方案設計和臨牀開發計劃執行相關的提交要求。如果獲得積極的臨牀結果，我們相信臨牀開發很可能在2022年完成。IKT-001Pro將根據FDA規則505(B)(2)尋求批准。如果FDA批准，我們將尋求與一家制藥公司合作生產和銷售IKT-001Pro給慢性粒細胞白血病治療社區。根據合作關係的條款，我們可能會從這一合作伙伴關係中獲得收入，這些收入可能會在財務上為我們在神經退行性疾病方面的主要努力做出貢獻。我們的前藥方法在IKT-001Pro中的成功驗證將使這項技術能夠擴展到其他開發項目，包括IKT-148009。
除了PD和CML計劃外，我們還在評估RAMPTM發現計劃中出現的其他分子的開發機會。這些機會包括帕金森相關疾病、路易體痴呆症或DLB的研究項目，這些項目與帕金森病共享c-Abl的激活和經過化學修飾的α-synuclein聚集體的形成。DLB與帕金森病有關，但缺乏運動神經元功能障礙的早期表現。其特點是認知功能的漸進性喪失。
我們還開始了與兩種孤兒疾病相關的動物研究，即多系統萎縮(MSA)和進行性多灶性白質腦病(PML)。美國食品和藥物管理局將孤兒疾病定義為患者人數少於20萬人的疾病或狀況。MSA是一種罕見的以α-突觸核蛋白化學修飾為特徵的疾病，但與帕金森病本身不同的是，化學修飾的α-突觸核蛋白並不出現在神經元中，而是化學修飾的α-突觸核蛋白聚集體出現在少突膠質細胞中。在美國，大約有15,000到50,000例MSA病例。MSA的特點是多個器官系統同時出現中樞和自主神經系統故障。由於MSA與帕金森病具有c-Abl激活和α-synuclein化學修飾的共同特徵，我們相信c-Abl抑制劑治療有望成為一種治療方法。我們正在與拉什大學(Rush University)的專家合作開展這一研究項目。
PML是一種罕見的神經系統感染，由約翰·坎寧安病毒(JCV)引起，JCV是一種人類多瘤病毒。JCV存在於大多數成年人的腎臟和骨髓中，但當患者
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目錄
接受某些自身免疫性疾病的治療，比如多發性硬化症或克羅恩病，這樣的治療會刺激JCV遷移到大腦，導致進行性的、致命的疾病。PML非常罕見，通常只發生在病毒免疫反應潛在抑制或採取了以抑制細胞免疫為主要治療方式的患者。我們正在與路易斯安那州立大學的專家合作探索這一發展機遇。
經營成果構成
運營費用
研發
研發活動佔我們運營費用的很大一部分。我們將研究和開發費用記錄為已發生的費用。我們為發現和開發我們的候選產品和前藥技術而產生的研發費用包括：
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外部研發費用，包括：與第三方約定發生的費用，如CRO、臨牀前檢測機構、臨牀檢測機構、CMO、學術和非營利機構、顧問等；
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與我們的許可和協作協議相關的費用；
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與人員相關的費用，包括工資、福利和非現金股票薪酬費用；以及
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其他費用，包括實驗室、設備和其他成本的直接費用和分攤費用。
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我們的研發費用中有一部分是直接外部費用，我們從計劃開始就根據計劃的具體情況對其進行跟蹤。
計劃費用包括與我們最先進的候選產品相關的費用，以及可能成為未來候選產品的化合物的發現和開發費用。我們還跟蹤與我們的第三方研發工作相關的外部費用。所有外部費用都通過治療適應症進行跟蹤。我們不會在特定計劃的基礎上跟蹤我們的研發計劃所產生的人員或其他運營費用。這些費用主要用於薪金和福利以及基於股票的薪酬和辦公消耗品。
目前，我們只能估計完成任何候選產品的開發並獲得監管部門批准所需的工作的性質、時間和成本。我們也無法預測何時(如果有的話)大量現金淨流入將從我們候選產品的銷售或許可中開始。這是由於與藥物開發相關的眾多風險和不確定性，包括以下方面的不確定性：
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我們有能力增加和留住關鍵研發人員和其他關鍵員工；
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我們成功向FDA提交IND和NDA申請的能力；
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我們開始試驗的能力；
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我們有能力通過啟用IND的毒理學研究建立適當的安全概況；
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我們成功開發、獲得監管部門批准，然後成功將我們的候選產品商業化的能力；
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我們成功登記並完成臨牀試驗；
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與我們在內部確定或通過協作獲得的任何其他候選產品的開發相關的成本；
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我們發現、開發和利用生物標記物的能力，以展示我們分子的靶向參與、途徑參與以及對疾病進展的影響；
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目錄
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如果我們的候選產品獲得批准，我們有能力與第三方製造商就任何未來臨牀試驗和商業生產的臨牀供應達成協議；
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任何協作、許可或其他安排的條款和時間，包括其下任何里程碑付款的條款和時間；
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如果獲得批准，我們有能力為我們的候選產品獲得並維護專利、商業祕密和其他知識產權保護以及監管排他性；
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我們收到了相關監管部門的營銷批准；
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新型冠狀病毒病新冠肺炎大流行的爆發對我們的業務，包括我們的臨牀前研究和臨牀試驗產生了不利影響；
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如果獲得批准，無論是單獨還是與他人合作，我們都有能力將產品商業化；以及
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批准後候選產品的持續可接受安全配置文件。
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對於我們的任何候選產品的開發而言，這些變量中的任何一個的變化都會顯著改變與該候選產品的開發相關的成本、時機和可行性。我們預計未來幾年我們的研發費用將會增加，因為我們將繼續實施我們的業務戰略，推進我們目前的計劃，擴大我們的研發努力，為成功完成臨牀試驗的任何候選產品尋求監管批准，進入和開發更多的候選產品，併產生與招聘更多人員支持我們的研發努力相關的費用。此外，處於臨牀開發後期的候選產品通常比處於臨牀開發早期階段的候選產品承擔更高的開發成本，這主要是因為後期臨牀試驗的規模和持續時間都有所增加。
銷售、一般和行政
銷售、一般和行政費用包括與人員相關的費用，如工資、福利、差旅和非現金股票薪酬費用、外部專業服務費用和分攤費用。外部專業服務包括法律、會計和審計服務以及其他諮詢費。分配的費用包括與我們在馬薩諸塞州劍橋和佐治亞州亞特蘭大的辦事處有關的租金費用，否則不包括在研發費用中。
我們預計作為上市公司運營將產生額外費用，包括與遵守SEC和我們證券交易所在的任何國家證券交易所的規章制度相關的費用、額外的保險費、投資者關係活動以及其他行政和專業服務。我們還希望在作為一家上市公司運營以及通過臨牀開發推進我們的候選產品時增加管理人員，這也可能需要我們增加銷售、一般和管理費用。
利息費用淨額
利息支出淨額主要包括我們的現金賺取的利息收入和投資收入，以及我們與發行給McDaniel&Associates，PC，旗艦諮詢公司和Werner博士的未償還債務工具相關的利息支出。向旗艦諮詢公司發行的債務工具在我們於2020年12月31日或之前完成首次公開募股(IPO)時，未支付的本金和應計利息將自動轉換為我們的普通股股票，並有一項可選的權利，根據持有人的唯一選擇，按當時的股票公允市場價值將未支付的本金和應計利息轉換為我們的普通股股票。發行給McDaniel&Associates，PC的債務工具將於2021年1月1日到期，一旦出現包括本次發行結束在內的某些條件，此類債務工具將到期並支付。截至2020年9月30日，McDaniel&Associates和旗艦諮詢公司的票據本金餘額分別為42,534美元和398,513美元。截至2020年9月30日，給沃納博士的便條上的餘額為248,911美元。
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目錄
運營結果
截至2020年9月30日和2019年9月30日的9個月對比
下表列出了我們運營結果的重要組成部分：
​ ​ ​
截至9個月
09月30日
​ ​
更改
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​ ​ ​
2020
​ ​
2019
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($)
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(%)
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​ ​ ​
(未審核)
​ ​ ​
授予收入
​ ​ ​ $ 528,052 ​ ​ ​ ​ $ 882,464 ​ ​ ​ ​ $ (354,412) ​ ​ ​ ​ ​ (40.2) ​ ​
研發
​ ​ ​ ​ (666,858) ​ ​ ​ ​ ​ (2,284,796) ​ ​ ​ ​ ​ (1,617,938) ​ ​ ​ ​ ​ (70.8) ​ ​
銷售、一般和行政
​ ​ ​ ​ (1,478,839) ​ ​ ​ ​ ​ (3,873,553) ​ ​ ​ ​ ​ (2,394,714) ​ ​ ​ ​ ​ (61.8) ​ ​
運營損失
​ ​ ​ ​ (1,617,645) ​ ​ ​ ​ ​ (5,275,885) ​ ​ ​ ​ ​ (3,658,240) ​ ​ ​ ​ ​ (69.3) ​ ​
利息費用淨額
​ ​ ​ ​ (22,263) ​ ​ ​ ​ ​ (17,088) ​ ​ ​ ​ ​ 5,175 ​ ​ ​ ​ ​ 30.3 ​ ​
淨虧損
​ ​ ​ $ (1,639,908) ​ ​ ​ ​ $ (5,292,973) ​ ​ ​ ​ $ (3,653,065) ​ ​ ​ ​ ​ (69.0) ​ ​
授予收入
截至2020年9月30日的9個月的贈款收入減少了354,412美元，降幅為40.2%，從2019年同期的882,464美元降至528,052美元。這一下降主要是由於該公司準備啟動其第一階段PD臨牀試驗，而這一階段目前並不是一項創收活動，因此與贈款相關的研究和開發活動減少了。
研發
截至2020年9月30日的9個月，研發費用減少了1,617,938美元，降幅為70.8%，從2019年同期的2,284,796美元降至666,858美元。減少的主要原因是與贈款無關的研究活動減少了124萬美元，與贈款有關的研究活動減少了25萬美元，股票薪酬減少了12萬美元。
銷售、一般和行政
截至2020年9月30日的9個月，銷售、一般和行政費用從2019年同期的3,873,553美元下降到1,478,839美元，減少了2,394,714美元，降幅為61.8%。這一下降的原因是，在截至2019年9月30日的9個月中，與之前的IPO努力相關的遞延IPO費用註銷了159萬美元，股票薪酬減少了72萬美元，所有其他管理費用普遍減少了0.08億美元。
利息費用淨額
截至2020年9月30日的9個月，利息支出淨額增加了5,175美元，增幅為30.3%，從2019年同期的17,088美元增至22,263美元。增加的原因是現有票據的未償還應付票據餘額增加，加上當前9個月期間平均信用卡餘額增加。
截至2019年12月31日和2018年12月31日的年度對比
下表列出了我們運營結果的重要組成部分：
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年終
12月31日
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更改
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2019
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2018
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($)
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(%)
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(未審核)
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授予收入
​ ​ ​ $ 1,122,740 ​ ​ ​ ​ $ 4,040,955 ​ ​ ​ ​ $ (2,918,215) ​ ​ ​ ​ ​ (72.2) ​ ​
研發
​ ​ ​ ​ (2,552,711) ​ ​ ​ ​ ​ (3,647,108) ​ ​ ​ ​ ​ (1,094,397) ​ ​ ​ ​ ​ (30.0) ​ ​
銷售、一般和行政
​ ​ ​ ​ (4,268,177) ​ ​ ​ ​ ​ (2,515,968) ​ ​ ​ ​ ​ (1,752,209) ​ ​ ​ ​ ​ 69.6 ​ ​
運營損失
​ ​ ​ ​ (5,698,148) ​ ​ ​ ​ ​ (2,122,121) ​ ​ ​ ​ ​ 3,576,027 ​ ​ ​ ​ ​ 168.5 ​ ​
利息費用淨額
​ ​ ​ ​ (24,835) ​ ​ ​ ​ ​ (30,332) ​ ​ ​ ​ ​ (5,497) ​ ​ ​ ​ ​ (18.1) ​ ​
淨虧損
​ ​ ​ $ (5,722,983) ​ ​ ​ ​ $ (2,152,453) ​ ​ ​ ​ $ 3,570,530 ​ ​ ​ ​ ​ 165.9 ​ ​
​
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目錄
授予收入
截至2019年12月31日的一年，贈款收入減少了2,918,215美元，降幅為72.2%，從上年的4,040,955美元降至1,122,740美元。這一下降是由2019年與2018年相比減少的贈款研究活動推動的。在2019年，該公司的重點轉向推進其第一階段臨牀試驗，這些試驗沒有帶來收入。
研發
研發費用從上年的3,647,108美元降至2,552,711美元，降幅為1,094,397美元，降幅為30.0%。這一減少是由於與贈款相關的研究支出減少了249萬美元，但這部分被與非贈款相關的研究和開發活動增加了129萬美元所抵消，這些活動用於準備公司的第一階段PD臨牀試驗，以及增加了10萬美元的股票補償。
銷售、一般和行政
銷售、一般和管理費用從上年的2,515,968美元增加到4,268,177美元，增幅為1,752,209美元，增幅為69.6%。這一增長是由於2019年遞延IPO成本159萬美元的支出，股票薪酬增加67萬美元，其他增加80萬美元，部分被本年度法律、會計和諮詢費用減少44萬美元以及一般和行政工資減少15萬美元所抵消。
利息費用淨額
利息支出，淨減少5,497美元或18.1%，從上年的30,332美元降至24,835美元。減少的原因是與上一年相比，本年度平均未償還應付票據餘額減少。未償還應付票據餘額減少的主要原因是2018年償還票據和將幾張票據轉換為普通股。
流動資金和資本資源
流動性來源
從我們成立到2020年9月30日，我們主要通過私人、州和聯邦合同和贈款為我們的運營提供資金。從我們成立到2020年9月30日，我們從私人、州和聯邦合同和贈款中產生了總計約2040萬美元的現金收益，以及140萬美元的普通股股權銷售。截至2020年9月30日，除了美國財政部賬户中的可用金額外，我們還有16,168美元的現金。該公司有1,546,730美元的有效贈款，其中截至2020年9月30日，美國財政部持有的賬户中仍有1,310,021美元可用。
未來資金需求
到目前為止，我們還沒有從銷售商業產品中獲得任何收入。我們預計不會從產品銷售中獲得任何可觀的收入，除非我們獲得監管部門的批准，併成功地將我們的任何候選產品商業化，而且我們不知道這將在何時或是否發生。我們預計在可預見的未來將繼續遭受重大損失，隨着我們繼續開發我們的候選產品並尋求監管部門的批准，並開始將任何未來批准的產品商業化，我們預計損失將會增加。我們面臨所有通常與新產品候選產品開發相關的風險，我們可能會遇到不可預見的費用、困難、複雜情況、延誤和其他可能對我們的業務產生不利影響的未知因素。此外，在此次發行完成後，我們預計將產生與上市公司運營相關的額外成本。我們預計，我們將需要大量額外資金用於我們的持續運營。
在我們能夠從候選產品的商業化中獲得足夠的收入之前，如果有的話，我們預計將通過股權發行、債務融資、營運資本信用額度、贈款資金和潛在許可以及
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協作協議。額外的營運資金可能無法以商業上合理的條款獲得，如果有的話。如果我們無法以我們可以接受的條件籌集足夠的額外資金，我們可能不得不大幅推遲、減少或停止我們的一個或多個候選產品的開發或商業化。如果我們通過發行額外的債務或股權證券籌集更多資金，可能會導致我們現有股東的股權稀釋，固定支付義務增加，以及可能優先於我們普通股的證券的存在。如果我們負債，我們可能會受制於限制我們的經營和潛在削弱我們的競爭力的契約，例如我們產生額外債務的能力的限制，我們獲取、銷售或許可知識產權的能力的限制，以及其他可能對我們的業務開展能力產生不利影響的運營限制。此外，我們與第三方達成的任何未來合作都可能在短期內提供資金，但會限制我們未來的潛在現金流和收入。上述任何一項都可能對我們的業務、財務狀況和經營結果產生重大不利影響。
自成立以來，我們的運營出現了重大虧損和負現金流。截至2020年9月30日，我們的累計赤字為13,823,638美元。我們預計，隨着我們開展和擴大我們的研發活動，未來將招致大量額外損失。
我們可能尋求通過公共股權或私募股權或債務融資以及其他來源為我們的運營提供資金。然而，我們可能無法籌集額外的營運資金，或者如果我們能夠籌集額外的營運資金，我們可能無法以商業優惠的條件做到這一點。如果我們不能在需要時籌集資金或達成其他安排，將對我們的業務、經營業績和財務狀況以及我們繼續開發我們的候選產品的能力產生負面影響。
本公司有1,546,730美元的有效贈款，其中截至2020年9月30日，美國財政部持有的賬户中仍有1,310,021美元可用。然而，由於公司運營計劃的某些內容不在公司的控制範圍內，包括收到預期的未來撥款和未來籌資的資金，因此不能認為它們是可能的。如果該公司不能從未來的預期撥款和未來預期的資本籌集中獲得額外的營運資金，其運營計劃的範圍將被限制在目前的水平上，其中包括基礎研究和開發，但不包括計劃中的未來臨牀試驗。
這些條件令人非常懷疑我們是否有能力在本招股説明書中包含的財務報表發佈之日起一年內繼續經營下去。我們管理層緩解引起極大懷疑的條件的計劃包括推遲某些研究項目和資本支出，並取消某些未來的運營費用，以便為降低運營水平提供資金，使我們能夠在財務報表發佈之日起12個月內繼續作為一家持續經營的企業。
所附財務報表以持續經營為基礎編制，考慮正常業務過程中的資產變現和負債清償。財務報表不包括與記錄資產金額的可回收性和分類有關的任何調整，也不包括上述不確定性結果可能導致的負債金額和分類的任何調整。
根據我們當前的計劃和業務狀況，此次發行淨收益的預期用途代表了我們的意圖。然而，我們的這些估計是基於可能被證明是錯誤的假設，我們可能會比計劃更早地耗盡我們的營運資本。
我們運營支出的時間和金額將在很大程度上取決於：
•
臨牀前和臨牀開發活動的時間和進度；
​
•
我們決定開展的臨牀前和臨牀項目的數量和範圍；
​
•
由於新冠肺炎疫情，臨牀前研究、臨牀試驗、我們從所依賴的第三方服務提供商獲得的服務或我們的供應鏈可能會延遲或中斷；
​
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•
與我們簽訂許可和協作協議的第三方的開發工作進展情況；
​
•
我們有能力維持當前的研發計劃，並建立新的研發、許可或協作安排；
​
•
我們在確保與第三方建立生產關係或在未來建立和運營製造設施方面的能力和成功；
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起訴、辯護和執行專利主張和其他知識產權主張所涉及的費用；
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監管審批的成本和時間；
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我們努力加強運營、財務和信息管理系統，並招聘更多人員，包括支持我們候選產品開發的人員；以及
​
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授權和/或獲取其他技術的成本和持續投資。
​
與我們的任何候選產品開發相關的任何這些或其他變量的結果發生變化，都可能會顯著改變與該候選產品開發相關的成本和時間。此外，我們的運營計劃將來可能會改變，我們可能需要額外的資金來滿足與這些運營計劃相關的運營需求和資本要求。
現金流
下表彙總了以下每個時期的主要現金來源和用途：
​ ​ ​
年終
12月31日
​ ​
截至9個月
09月30日
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​ ​ ​
2019
​ ​
2018
​ ​
2020
​ ​
2019
​
經營活動中提供(使用)的淨現金
​ ​ ​ $ (338,290) ​ ​ ​ ​ $ 714,987 ​ ​ ​ ​ $ (182,827) ​ ​ ​ ​ $ (344,663) ​ ​
投資活動提供的淨現金
​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ 87,097 ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​
融資活動提供(使用)的淨現金
​ ​ ​ ​ (22,810) ​ ​ ​ ​ ​ (439,192) ​ ​ ​ ​ ​ 180,538 ​ ​ ​ ​ ​ (22,811) ​ ​
現金淨增(減)
​ ​ ​ $ (361,100) ​ ​ ​ ​ $ 362,892 ​ ​ ​ ​ $ (2,289) ​ ​ ​ ​ $ (367,474) ​ ​
經營活動中使用或提供的淨現金流
截至2019年12月31日的年度，用於經營活動的淨現金流總計338,290美元，主要包括經非現金股票薪酬1,436,608美元，非現金認股權證支出574,324美元調整後的淨虧損(5,722,983美元)，2019年遞延首次公開募股(IPO)費用減少1,591,989美元，非現金諮詢費150,000美元，預付費用和其他資產減少382,382美元
截至2018年12月31日的年度，經營活動提供的淨現金流總計714,987美元，主要包括經非現金股票薪酬642,231美元調整後的淨虧損(2,152,453美元)，非現金認股權證支出596,772美元，應計費用和其他流動負債增加1,349,115美元，遞延收入增加256,727美元，預付費用和其他資產增加398,461美元，應收賬款增加
截至2020年9月30日的9個月，經營活動中使用的淨現金流量總計182,827美元，主要包括經非現金股票薪酬419,275美元，非現金認股權證費用516,923美元，非現金諮詢費112,500美元調整後的淨虧損(1,639,908美元)，預付費用和其他資產減少3,218美元，應付賬款增加1,046,755美元，應計費用和
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截至2019年9月30日的9個月，經營活動中使用的淨現金流總計344,663美元，主要包括經非現金股票薪酬1,296,249美元調整後的淨虧損5,292,973美元，非現金認股權證支出484,808美元，非現金諮詢費112,500美元，因2018年IPO計劃流產而推遲首次公開募股(IPO)成本1,594,862美元的非現金沖銷，預付費用減少應計費用和其他流動負債減少463150美元，遞延收入增加351967美元。
投資活動提供的現金
截至2019年12月31日的年度，投資活動提供的淨現金包括償還股東到期金額的收益。
融資活動中使用或由融資活動提供的現金
截至2019年12月31日的一年，融資活動使用的淨現金流總計為22,810美元，代表應付票據的償還。
截至2018年12月31日的年度，用於融資活動的淨現金流總計439,192美元，其中包括普通股發行收益增加1,181,980美元，應付票據償還減少26,310美元，以及遞延首次公開募股成本增加1,594,862美元。
截至2020年9月30日的9個月，融資活動提供的淨現金流總計180,538美元，其中包括髮行普通股的收益4,870美元和發行兩張應付票據的收益總計272,800美元，部分被遞延公開發行成本97,132美元的增加所抵消。
截至2019年9月30日的9個月，融資活動使用的淨現金流總計22,811美元，代表應付票據的償還。
自我們成立至2020年9月30日，我們通過授予贈款或合同以及股權出售總共籌集了約2180萬美元的淨收益。大約90%的總收益來自授予的贈款和合同。
表外安排
我們沒有進行任何表外安排。
合同義務和承諾
2018年6月，該公司在馬薩諸塞州波士頓簽訂了一份為期一年且不可撤銷的空間運營租約。租賃債務總額為54,000美元，從2018年8月1日開始，分12個月平均支付。自2019年7月31日一年初始期限結束後，租賃按月繼續。
關鍵會計政策和重要判斷和估計
對我們財務狀況和運營結果的討論和分析基於我們的財務報表，這些報表是根據美國公認會計原則(GAAP)編制的。編制這些財務報表需要我們作出估計和假設，這些估計和假設會影響財務報表日期的已報告資產和負債額、或有資產和負債的披露，以及報告期內發生的已報告費用。我們的估計是基於我們的歷史經驗和我們認為在當時情況下合理的各種其他因素，這些因素的結果構成了對資產和負債賬面價值的判斷的基礎，而這些資產和負債的賬面價值從其他來源看起來並不是很明顯。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計不同。當我們重要的
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在本招股説明書其他地方包含的財務報表附註中對會計政策進行了更詳細的説明，我們認為以下會計政策對於瞭解我們的歷史和未來業績至關重要，因為這些政策與涉及管理層判斷和估計的更重要領域相關。
財務報告內部控制
財務報告內部控制是一個旨在為財務報告的可靠性和根據美國公認會計準則編制財務報表提供合理保證的過程。根據美國上市公司會計監督委員會(PCAOB)制定的標準，當控制的設計或操作不允許管理層或人員在正常履行其指定職能的過程中及時防止或發現錯誤陳述時，財務報告的內部控制就存在缺陷。PCAOB將重大弱點定義為財務報告內部控制的缺陷或缺陷的組合，使得年度或中期財務報表的重大錯報很有可能得不到及時預防或發現和糾正。
在編制截至2019年12月31日和2018年12月31日的財政年度的合併財務報表期間，我們和我們的獨立註冊會計師事務所發現了我們對財務報告的內部控制中的重大弱點，這與我們內部編制的財務報表的審查水平和會計職能缺乏足夠的分離有關。由於重大缺陷，我們未能及時發現和糾正現金流量表中某些項目的錯誤分類。所附財務報表已更正，以反映調整的影響。
我們正在實施旨在改善財務報告內部控制的措施，以彌補這些重大缺陷。該公司改善其財務報告內部控制的重大弱點的計劃包括利用其首次公開募股(IPO)的一部分營運資金，以增加其財務部門的人員編制，足以促進會計職能的適當分離，並使其能夠對其內部編制的財務報表進行適當審查。此外，公司計劃保留外部顧問、專家，並專門為上市公司註冊人提供證券交易委員會報告。
研發費用
我們將研發費用計入運營費用。研發費用是指我們為發現和開發我們的候選產品以及開發我們的Ramp™藥物發現計劃和前藥技術而產生的成本，包括：與員工相關的費用，如工資、福利、差旅和基於非現金股票的補償費用；根據與第三方的安排而發生的外部研發費用，如CRO、臨牀前測試組織、臨牀測試組織、CMO、學術和非營利機構和顧問；獲得用於研究和開發的技術的成本，這些技術尚未達到技術可行性，並且未來沒有替代用途。和其他費用，包括實驗室、設備和其他費用的直接費用和分攤費用。
作為編制財務報表過程的一部分，我們需要估算和累計費用。我們的研發費用中有一部分是外部成本，我們會根據具體項目對其進行跟蹤。我們將第三方服務提供商進行的研發活動的估計費用記錄在運營報表中的研發費用中並在研發費用中提供。這些服務包括進行臨牀前研究和諮詢服務。這些成本是我們研發費用的重要組成部分。
研發活動的成本根據發生的成本確認。我們在確定每個報告期的應計餘額時作出重大判斷和估計。隨着實際成本的瞭解，我們調整了應計預算。儘管我們預計我們的估計與實際發生的金額不會有實質性差異，但我們對所提供服務的狀態和時間的理解可能與我們的估計不同，並可能導致我們在任何特定時期報告的金額過高或過低。我們的應計費用在一定程度上取決於及時和
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來自外部臨牀研究組織和其他第三方服務提供商的準確報告。由於估計的性質，我們不能向您保證，當我們瞭解到有關我們的臨牀試驗和其他研究活動的狀態或進行的更多信息時，我們將來不會更改我們的估計。
股票薪酬
我們已向過去和現在的員工、某些非員工顧問和董事會成員授予股票獎勵，其中包括非合格股票期權。吾等於授出日期就授予本公司僱員及董事的股票期權計算以股票為基礎的薪酬開支，並確認該等獎勵在所需服務期內的相應補償開支，該服務期通常為各項獎勵的歸屬期間。我們使用公允價值方法對與非僱員顧問的股票薪酬安排進行核算。授予非僱員顧問的未歸屬期權的估計公允價值在每個報告日至最終歸屬日重新計量。因此，在每個報告期內，有歸屬條件的非員工期權業務的非現金費用都會受到普通股估計公允價值變化的影響。我們會根據實際發生的沒收情況進行調整。
我們使用Black-Scholes-Merton期權定價模型估計授予員工和董事的股票期權的公允價值，以及由此產生的基於股票的薪酬費用。Black-Scholes-Merton期權定價模型要求管理層在授予之日確定普通股的公平市場價值。普通股的公允市場價值是利用由獨立第三方顧問執行的風險調整淨現值(RNPV)期權定價模型確定的。
對於授予非員工顧問的期權或認股權證，這些期權的公允價值也使用rNPV Black-Scholes-Merton期權定價模型重新計量，該模型反映了在每個報告期(預期壽命除外)內應用於員工期權的相同假設，預期壽命假設為期權的剩餘合同期限。
由於我們的普通股到目前為止還沒有公開市場，我們普通股的估計公允價值已由獨立的第三方顧問使用rNPV流程確定，並由我們的董事會批准。該獨立第三方顧問使用的因素包括但不限於：我們的經營業績、財務狀況和資本資源；當前的業務狀況和預測；我們的普通股缺乏市場性；關鍵人員的聘用和管理經驗；我們產品開發中固有的風險；我們的開發階段和與其業務相關的重大風險；期權授予涉及私人公司非流動性證券的事實；以及根據當時的市場狀況實現流動性事件(例如首次公開募股或出售)的可能性。
我們首次公開募股(IPO)之前的所有普通股估值都是由獨立第三方顧問使用rNPV方法準備的。
本次發行結束後，我們的董事會將在獨立第三方顧問的建議下，根據我們普通股在交易我們普通股的一級證券交易所授權日報告的收盤價，確定我們基於股票的獎勵的公平市場價值。
根據當時假設的首次公開募股(IPO)價格每股11.00美元，截至2020年9月30日，所有未償還期權的內在價值約為3370萬美元，其中約3240萬美元與既有期權相關，約130萬美元與非既有期權相關。
2020年7月24日估值報告和2020年8月25日認股權證
2020年8月25日，本公司授予旗艦諮詢公司最多21,854股普通股的全權權證，用於向本公司提供諮詢服務。認股權證可按每股5.90美元的執行價行使，合同期限為7個
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年。權證作為一種獨立的工具，按其公允價值歸類在股東虧損範圍內。認股權證的授予日期公允價值在發行時利用Black-Scholes-Merton期權定價模型確定為87,597美元，幷包括在截至2020年9月30日的9個月的銷售、一般和行政費用中。
2020年8月25日，本公司向旗艦諮詢公司授予最多150,000股普通股的認股權證，用於向本公司提供諮詢服務。該認股權證可按每股5.90美元的執行價行使，合約期為七年。認股權證全部歸屬，並在授權日一週年時可行使。權證將作為一種獨立的工具，按其公允價值歸類於股東赤字範圍內。認股權證的總授予日公允價值在發行時利用Black-Scholes-Merton期權定價模型被確定為601245美元，並將計入銷售、一般和行政費用，因為在其12個月的歸屬期間提供服務。59,301美元包括在截至2020年9月30日的9個月的銷售、一般和行政費用中。
這兩個認股權證的行使價是我們普通股在授予日的公允價值，兩個認股權證的基於股票的補償費用總額在發行時利用Black-Scholes-Merton期權定價模型確定為688,842美元。如果認股權證無法授予，這些費用將與該期間基於股票的總薪酬支出相抵銷。
我們的董事會在授予認股權證之日確定我們普通股的公允價值，部分是根據獨立第三方估值專家對我們普通股截至2020年7月24日的價值進行的評估。2020年7月24日的估值產生了5.90美元的公允價值，用於認股權證授予，因為我們的董事會得出結論，在2020年7月24日的估值報告到2020年8月25日的授予日期之間，沒有發生重大的內部或外部創造價值的事件。2020年9月24日，同一獨立第三方估值專家更新了2020年7月24日的估值，以評估截至2020年8月25日我們普通股的公允價值。最新的評估產生了5.87美元的公允價值。
發行價區間
2020年8月19日，我們和我們的承銷商就此次發行的預估價格區間達成一致，價格區間為每股10.00美元至12.00美元。價格區間的中點為每股11.00美元。相比之下，截至2020年7月24日，我們對普通股公允價值的估計為每股5.90美元。普通股的公允市場價值是利用由獨立第三方顧問執行的風險調整淨現值(RNPV)期權定價模型確定的。我們注意到，與首次公開發行(IPO)中的典型做法一樣，本次發行的估計價格區間並不是根據公允價值的正式確定得出的，而是包括我們的前景以及我們行業的歷史和前景、證券市場的一般狀況以及一般可比公司最近上市普通股的市場價格和需求等因素。我們認為，我們普通股截至2020年7月24日的公允價值與本次發行的預估價格區間中點之間的差異主要是幾個因素的結果，包括以下幾個因素：
•
此次發售是否會真正結束的不確定性；
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發行價範圍和預計規模的不確定性；
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•
在成功完成神經退行性疾病和腫瘤學臨牀劑量的提供後不久開始，這將顯著提高公司的成功前景；
​
•
此次發行完成後，我們將有機會進入上市公司債券和股票市場。我們財務狀況的這些預期改善影響了本招股説明書封面上顯示的估計價格區間的中點所顯示的普通股估值的增加；
​
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作為一傢俬人公司，我們的證券缺乏可銷售性；以及
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•
製藥行業同類公司的市場表現。
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就業法案
《就業法案》允許像我們這樣的新興成長型公司利用延長的過渡期遵守適用於上市公司的新會計準則或修訂後的會計準則，直到這些準則適用於私營公司。我們選擇利用延長的過渡期來遵守新的或修訂的財務會計準則。
我們將一直是一家新興成長型公司，直到 之初(I)是我們第一個財年總收入達到10.7億美元或更多的第一個財年的最後一天；(Ii)根據美國證券交易委員會的規則，我們被視為“大型加速申報公司”，非關聯公司持有至少700.0美元的未償還股權證券；(Iii)在過去三個財年中，我們發行了超過10億美元的不可轉換債務證券；(Iii)在過去三個財年中，我們發行了超過10億美元的不可轉換債務證券。 在這之前，我們將一直是一家新興的成長型公司；(Ii)在我們的第一個財年的最後一天，我們的年度總收入達到或超過10.7億美元；或(Iv)自本次發售完成之日起五週年後本財政年度的最後一天。
關於市場風險的定量和定性披露
作為一家規模較小的報告公司，我們不需要提供有關定量和定性市場風險的披露。
最近的會計聲明
《就業法案》允許像我們這樣的新興成長型公司利用延長的過渡期遵守適用於上市公司的新會計準則或修訂後的會計準則，直到這些準則適用於私營公司。我們已選擇不“選擇退出”延長的過渡期，這意味着當一項標準發佈或修訂時，如果該標準對上市公司或私人公司有不同的應用日期，我們將在私人公司採用新的或修訂的標準時採用新的或修訂的標準，並將一直這樣做，直到我們(I)不可撤銷地選擇“選擇退出”延長的過渡期或(Ii)不再符合新興成長型公司的資格。
採用的會計準則
2016年8月，財務會計準則委員會發布了ASU 2016-15，現金流量表(主題230)：某些現金收入和現金支付的分類(“ASC 2016-15”)，其中就某些特定現金流量問題的分類提供了指導，包括債務預付或清償成本、結算某些債務工具、業務合併後支付的或有對價、結算某些保險索賠的收益和從權益法被投資人收到的分配。該標準要求對提交的所有期間使用追溯方法，但如果追溯應用是不可行的，則可以前瞻性地應用。該指導意見對公共實體在2017年12月15日之後的財政年度和這些年度內的中期有效，對所有其他實體在2018年12月31日之後和2019年12月31日之後的過渡期有效。允許提前領養。本標準自2019年1月1日起生效。採用ASU 2016-15並未對公司的財務報表產生實質性影響。
2014年6月，FASB發佈了修訂的指導意見，ASU No.2014-09，與客户簽訂的合同收入(ASU 2014-09)，適用於收入確認，這些收入確認將適用於公共實體在2017年12月31日之後的財年和這些年度內的中期，以及由於FASB於2015年7月通過的生效日期推遲，對所有其他實體在2018年12月31日之後和2019年12月31日之後的過渡期內有效。新指南必須在所有提出的時期採用完全追溯方法或修改後的追溯方法。對於公共實體，不允許在ASU 2014-09的原始採用日期(從2016年12月15日之後開始的年度報告期)之前提前採用。新的指導方針對收入確認採用了更加基於原則的方法。本公司採用新標準，自2019年1月1日起，採用修改後的追溯法。本公司採用本準則並未對其財務報表產生實質性影響。
已發佈、尚未採用的會計準則
2016年2月，FASB發佈了ASU No.2016-02，租約(“ASU 2016-02”)，適用於所有租約。根據ASU 2016-02，所有租約都將記錄使用權資產和租賃義務，無論
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經營或融資租賃，而經營報表將反映經營租賃的租賃費用和融資租賃的攤銷和利息費用。ASU 2016-02對公共實體在2018年12月15日之後的財年和這些年度內的過渡期有效，對所有其他實體在2020年12月15日之後的過渡期和2021年12月15日之後的過渡期有效。允許提前領養。對於在財務報表中最早比較期間開始之後存在或簽訂的租賃，各實體必須使用經修訂的追溯採納法。禁止完全追溯申請。該公司採用新標準預計不會對其財務報表產生實質性影響。
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目錄​
業務
概述
我們是一家臨牀階段的製藥公司，正在開發治療帕金森氏病(PD)以及大腦內外出現的相關疾病的藥物。2019年第一季度，我們向美國食品和藥物管理局(FDA)提交了兩份調查用新藥(IND)申請，申請我們的主要資產候選者IKT-148009。一種IND用於治療帕金森氏病，另一種用於治療患者出現的帕金森氏症早期症狀的胃腸道或GI併發症。我們於2019年啟動了治療帕金森病的IKT-148009的臨牀開發。治療帕金森病的第一劑藥物預計將在此次發售結束後不久開始。針對帕金森病患者胃腸道併發症的IKT-148009的臨牀開發將交叉參考首次用於治療帕金森病的IKT-148009的人類研究。
我們的項目使用小分子口服蛋白激酶抑制劑來治療帕金森病及其胃腸道併發症。我們已經在進行性帕金森病的動物模型中表明，我們的主要臨牀候選藥物IKT-148009是一種腦穿透性Abelson酪氨酸激酶或c-Abl抑制劑，它可以阻止疾病的進展，逆轉大腦中的功能喪失，並逆轉胃腸道的神經功能障礙。在進展性疾病的動物模型中顯示出阻止進展和恢復功能的能力，這種動物模型模擬了帕金森病患者大腦和/或胃腸道的疾病進展速度和功能喪失的程度。我們相信我們的治療方法是可以改變疾病的。我們對帕金森病進展的方式和原因的理解使我們相信帕金森氏症患者的功能喪失至少可以部分逆轉。基於動物模型的測量，我們認為使用IKT-148009治療的患者的疾病進展可能會減緩或停止，我們可能會看到對症或支持性治療的需要逐漸減少，和/或我們可能最終消除對症治療的需要。然而，目前尚不清楚在動物模型中看到的疾病修改是否會發生在使用IKT-148009治療後的人類疾病中。
在我們看來，帕金森病等神經退行性疾病幾十年來的治療失敗是因為缺乏對相關疾病過程的生物化學的瞭解。神經退化的特徵是發送和接收大腦信號的神經元的進行性退化和功能喪失。從歷史上看，神經退行性疾病的病因被認為是由錯誤摺疊和/或聚集的蛋白質組成的“斑塊”。因此，治療方法試圖清除大腦中的“斑塊”。據我們所知，以斑塊為中心的治療策略並沒有導致任何可以改變神經退行性疾病進程的藥物的批准，也沒有給帕金森病帶來治療上的好處。我們相信我們是不同的。我們確定了在疾病途徑中功能失調的蛋白質，並試圖瞭解功能失調的蛋白質是如何導致疾病的。我們相信，我們對帕金森病和其他神經疾病的治療方法已經確定了疾病的根本原因，並導致了對單個蛋白質是如何聯繫在一起來定義疾病過程的理解。使用這一策略，我們相信我們已經發現了至少一種在帕金森病發病過程中起關鍵作用的酶，c-Abl。我們已經開發了針對c-Abl的新型蛋白激酶抑制劑，我們相信它可以改變PD的病程。C-Abl化學修飾帕金森病中的一種“斑塊”蛋白，稱為α-突觸核蛋白。化學修飾產生了我們認為是這種疾病的真正有毒物質。使用IKT-148009治療可以防止化學修飾，至少在進行性疾病的動物模型中，可以清除有毒形式的α-突觸核蛋白。
除了PD項目外，我們的平臺藥物發現和交付技術還發現了其他機會，包括使用固定劑量的單一藥物治療腦部細菌或病毒感染的潛在機會，以及穩定期慢性粒細胞白血病(CML)的腫瘤學機會。我們針對慢性粒細胞白血病的產品IKT-001Pro是抗癌劑Imatinib的前藥。前藥是一種化合物，在給藥後被人體代謝成具有藥理活性的藥物。伊馬替尼是FDA指定的孤兒藥物，是穩定期CML的標準治療方案。在美國，孤兒藥物指定使一方有權獲得獎勵，如為臨牀試驗費用提供贈款資金的機會、税收優惠和用户費用減免。我們計劃在2021年第二季度提交一份IND，以啟動IKT-001Pro的臨牀開發。根據FDA未來有關臨牀方案設計和執行臨牀開發計劃的協議以及額外資金，我們相信IKT-001Pro的臨牀開發可能在 內完成。
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2022年。我們打算根據聯邦食品、藥物和化粧品法案的第505(B)(2)條提交IKT-001Pro的新藥申請，或NDA，該條款規定了批准的要求。這一途徑將使我們部分地依賴於公共領域的數據或FDA先前關於已批准化合物的安全性和有效性的結論。與FDA關於505(B)(2)途徑的指導一致，在提交505(B)(2)申請之前，我們將徵求FDA對申請中應包括哪些內容的意見。對這一腫瘤學機會的追求將尋求驗證我們的前藥技術在具有經批准的藥物物質的已被充分理解的患者羣體中的藥理學優勢。如果我們能夠在腫瘤學中驗證IKT-001Pro，我們將評估我們發現的IKT-001Pro的藥理優勢是否可以應用於新的藥物物質，如IKT-148009。
我們相信我們是將蛋白激酶抑制劑應用於非腫瘤學適應症的先驅之一，包括神經退行性變和感染性疾病，以及它們在癌症治療中的更傳統作用。截至本招股説明書發佈之日，該公司總收入的90%以上來自私人、州和聯邦授權機構，包括美國國立衞生研究院、國防部和邁克爾·J·福克斯基金會。這些機構使用廣泛的科學同行評審來決定資助哪些可能影響人類疾病的項目。我們在科學同行評審的基礎上推動公司發展的能力反映了我們的科學同行認為我們的治療計劃可能取得成功的潛力。
為了增加成功的可能性，我們正在對幾個候選產品和後備候選產品進行平行投資，並計劃只將這些候選產品推進到臨牀開發的後期階段，這些候選產品顯示出強大的臨牀前和早期臨牀數據。通過開發跨治療適應症的候選產品組合，我們可以在整個項目中持續應用所學到的知識和工具，並在我們的研發組織中利用規模經濟。我們的目標適應症包括患者人數眾多的疾病，如帕金森病，以及孤兒適應症，如進行性、多灶性白質腦病、多系統萎縮和慢性髓性白血病。
我們目前擁有所有開發計劃和知識產權保護的全球商業化權利，直至2033年或更晚。
RAMPTM：我們保留新陳代謝的再造方法
我們的候選產品組合依賴於我們的藥物化學設計方法，該方法評估已批准藥物的人體藥理學，並使用已批准藥物作為模板，以此為基礎進行新藥設計。這一專利過程的關鍵是在新分子中複製模板的新陳代謝。通過保留代謝過程，並在新分子中產生與模板的代謝物相匹配的代謝物，我們相信新分子的安全性將與模板幾乎相同。我們相信安全性將是相同的，因為大多數副作用來自於化學結構、藥物對目標的選擇性以及藥物的代謝物。當模板和新分子的代謝物在化學上匹配時，新分子的安全輪廓很可能與模板的安全輪廓相似或相同。我們驗證了IKT-148009的情況，它是我們治療帕金森病和相關疾病的先導分子，它使用伊馬替尼作為設計模板。伊馬替尼是抗癌藥物格列衞(Gleevec®)的活性成分，其副作用與口服劑量呈線性相關。有了IKT-148009和伊馬替尼之間的代謝物匹配，我們相信我們可以利用副作用和口服劑量之間的線性相關性，因為IKT-148009相對於其治療靶點的效力是伊馬替尼的18倍，預測的劑量將低於伊馬替尼的標準劑量(400毫克)，並預測預計不會比伊馬替尼更差的人體安全性。
我們的投資組合
IKT-148009：我們治療帕金森氏病和相關α-突觸核蛋白紊亂的候選產品
市場和商機
帕金森氏病(Parkinson‘s Disease，PD)是第二大最常見的神經退行性疾病，在美國影響70萬至100萬人，平均每年有6萬新病例和3.8萬人死亡
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發病年齡60歲。除了每年6萬個新病例外，還有數千個病例沒有被發現。幾乎所有帕金森氏症患者最終都需要服用藥物來幫助緩解症狀。在世界範圍內，帕金森病的病例可能多達1000萬例。到2025年，PD藥物的銷售額預計將翻一番；到2025年的銷售額預計將達到60億美元。被診斷為帕金森病患病率最高的國家是美國。帕金森氏症往往是男性的疾病，在被診斷為帕金森氏症的患者中，男性與女性的比例接近2：1。帕金森氏症患者的治療面臨的一個特別挑戰是他們的共病，包括關節炎、心血管疾病、精神病和痴呆症。未來的治療市場是強勁的，確診和未確診的帕金森病患者的複合年增長率分別為2.7%和1.8%，我們預計這些增長率將持續到可預見的未來。在美國市場，患者目前每年花費15,000至25,000美元治療帕金森氏症的症狀，為這種毀滅性疾病的疾病改造創造了數十億美元的機會。此外，由於同一種產品將同時用於治療PD及其胃腸道併發症，我們相信我們有多種機會在這個市場的幾個治療領域取得商業成功。
<notrans>[</notrans>MISSING IMAGE: https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1750149/000110465920139346/tm2024520d4-tbl_drug4c.jpg<notrans>]</notrans>
運動障礙訴30：1442 ff(2015)；運動障礙訴33：660 ff(2018)；內科年鑑172：591ff(2020)
未得到滿足的醫療需求可以通過對3期試驗的抽樣來説明，這些試驗因無效而停止和/或未能顯示治療患者和安慰劑對照組之間在統計學上的顯著差異。
對於這些試驗和上述參考文獻中詳細描述的其他試驗，對帕金森氏症患者臨牀進展的多年評估，即使在涉及數千名患者的試驗中，也沒有顯示出任何治療益處，也沒有減緩或阻止這種疾病的進展或減輕其嚴重程度。考慮到潛在市場的規模，我們相信我們面前有一個重要的商業機會。
C-Abl抑制作為帕金森病及相關疾病的治療重點。
帕金森病是一種進行性疾病，以震顫、僵硬、行走困難和無法保持姿勢或避免摔倒為特徵。(1)(2)從病理學上講，帕金森病的特徵是腦幹附近腦區的神經元變性，並伴有被稱為路易體(Lewy body，Lbs)(3)(4)(5)的細胞體中錯誤摺疊的蛋白質聚集和聚集。帕金森病的臨牀和病理特徵影響到腦幹以外的其他腦區，導致廣泛的病理變化
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(2)
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(6)帕金森病的表現包括跌倒、凍僵、神經精神障礙、胃腸道併發症、感覺問題和痴呆症的認知障礙。(6)帕金森病是由一種稱為α-突觸核蛋白的功能失調蛋白引起的。在功能失調的情況下，α-突觸核蛋白聚集在一起，很可能會錯誤摺疊，這會改變其在體內的生理特性。功能失調的α-突觸核蛋白，當被神經元攝取時，會啟動一系列事件，如圖1所示。
我們相信我們可以成功地開發出減緩或阻止帕金森病和相關疾病的療法，因為我們和我們的合作者已經描述了圖1中的通路。我們相信Abelson酪氨酸激酶，或c-Abl，在驅動神經退化的通路上扮演着一個檢查點的角色。圖1所示的途徑上的步驟已經在多個背景和多個器官系統中得到驗證，並在三個獨立實驗室的臨牀前動物模型中複製了這些結果的一部分。根據這一知識，我們認為抑制c-Abl將阻斷這些通路中c-Abl下游的事件，並改變PD和其他α-突觸核蛋白相關疾病的疾病。
<notrans>[</notrans>MISSING IMAGE: https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1750149/000110465920139346/tm2024520d4-ph_activ4clr.jpg<notrans>]</notrans>
圖1：由功能失調的α-突觸核蛋白啟動的神經退行性變過程由一條共同的途徑控制。(A)由於化學、環境和/或遺傳事件，神經元內形成功能失調的α-突觸核蛋白。一旦形成，它可以離開一個神經元，並通過進入受體/轉運體進入另一個神經元。(7)一旦進入神經元，功能失調的α-突觸核蛋白就會被未知的傳感器識別，從而導致c-Abl的激活。一旦c-Abl被激活，c-Abl作用於功能失調的α-突觸核蛋白，形成我們認為是疾病的真正毒性或病理實體。C-Abl通過磷酸化α-突觸核蛋白(PY39)的Tyr39和潛在的其他位點來修飾功能失調的α-突觸核蛋白。(8)(9)磷酸化的α-突觸核蛋白繼續影響線粒體的功能障礙並導致細胞死亡。C-Abl的激活還會磷酸化第二種蛋白，即parkin。帕金通常會標記功能失調的α-突觸核蛋白等有毒蛋白，這樣它們就可以通過一種名為蛋白酶體的酶過程去除，蛋白酶體是正常情況下保護神經元免受有毒蛋白傷害的生存途徑。但是，當c-abl作用於parkin時，c-abl會使其失活，從而關閉生存途徑，並促進殺死神經元的核和線粒體事件。(B)IKT-148009系統地作用於阻斷c-Abl的激活，即使在功能失調的α-突觸核蛋白存在的情況下也是如此。阻斷c-Abl保留了導致功能失調的α-突觸核蛋白去除的生存途徑。在IKT-148009存在下，有毒的pY39α-突觸核蛋白不能形成。
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(6)
夏皮拉，C.W.Olanow，J.T.Greenamre，E.Bezard，帕金森氏病和亨廷頓病神經退行性變的減緩：未來的治療前景。“柳葉刀”384,545-555(2014)。
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(7)
毛曉東，歐明東，S.S.Karuppagounder，TI.Kam，尹祥，熊永雄，P.GE，G.E.Umanah，S.C.Brahmachari，J.H.Shin，H.C.Kang，J.Zhang，J.Xu，R.Chen，H.Park，S.A.Andrabi，S.U.Kang，R.A.Gonçalves，Y.Leung，S.Zhang，C.齊，S.Lam，J.A.Keiler，J.A.Keiler，J.A.Kailer，J.A.Andrabi，S.U.Kang，R.A.Gonçalves，Y.Leung，S.Zhang，C.Qi，S.Lam，J.A.Keiler，J.潘尼克，雲，C.J.Workman，D.A.Vignali，V.L.Dawson，H.S.Ko，T.M.Dawson，由結合淋巴細胞激活基因啟動的病理性α-synuclein傳遞3.科學，第353頁，(2016)。
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(8)
[br}S.Brahmachari，P.GE，S.H.Lee，D.Kim，S.S.Karuppagounder，M.Kumar，X.Ma.，J.H.Shin，Y.Lee，O.Pletnikova，J.C.Troncoso，V.L.Dawson，T.M.Dawson，H.S.Ko，激活酪氨酸激酶c-Abl對α-synuclein誘導的神經變性有貢獻。j Clin投資公司。126,2970-88(2016)。
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(9)
首頁--期刊主要分類--期刊細介紹--期刊題錄與文摘--期刊詳細文摘內容Parkin相互作用底物鋅指蛋白746是帕金森病的病理介質。大腦。2019年8月1日；142(8)：2380-2401。DOI：10.1093/Brain/​awz172
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IKT-148009治療神經退行性疾病
表1
<notrans>[</notrans>MISSING IMAGE: https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1750149/000110465920139346/tm2024520d4-tbl_neuro4c.jpg<notrans>]</notrans>
(1)
“臨牀開發”進度條代表指定項目的當前狀態。IKT-148009的四個適應症將通過兩個IND進行，一個專注於治療幼稚或早期患者的大腦治療，第二個專注於PD患者的胃腸道併發症。所有四種指徵路徑在老年健康志願者中共享相同的第一階段研究。該公司預計將在未來12個月內啟動一項1b期研究，用於治療患有胃腸道併發症的幼稚和早期帕金森氏症患者的IKT-148009，但需要額外的資金。2期研究可以全部或部分共享所有四種適應症。對於生物標記物狀態，“有效的”是指使用齧齒動物組織和體液進行的靶組織與靶組織結合的證明。我們目前正在開發使用臨牀樣本的方法來驗證我們確認患者目標參與的能力。在這種情況下，“驗證”指的是利用人類組織和體液中的專有來源和正在開發的方法來證明目標參與的持續努力。目標交戰衡量化合物是否以及在多大程度上佔據了目標。“可用於患者選擇”是指我們使用目前正在“驗證”的一個或多個標記物來篩查患者是否存在該標記物的能力，以此作為定義最有可能從擬議治療中受益的患者的一種手段。
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我們已經在動物模型中證明瞭IKT-148009具有選擇性和腦穿透性，它是一種小分子c-Abl抑制劑，我們將在臨牀試驗中使用它來治療兩組PD患者和另外兩組，以評估PD患者病程早期出現的胃腸道併發症。我們描述PD的GI併發症，因為我們將使用與PD本身不同的獨特測量和終點來評估GI併發症。因此，我們相信我們將有四次機會成功使用IKT-148009，從而降低開發計劃期間失敗的風險。我們相信，我們已經進一步降低了與IKT-148009開發相關的風險，因為我們相信IKT-148009的基本藥理的關鍵方面與從化學上衍生出IKT-148009的模板分子伊馬替尼的ADME特性相同。IKT-148009是一種真正的新分子實體，並受美國食品和藥物管理局對新化學實體的監管指南的約束。表1列出了應用IKT-148009的四個適應症。
經過驗證的動物模型可以再現人類疾病的進展速度和嚴重程度
為了確定IKT-148009是否會影響帕金森病和相關疾病的病程，有必要根據疾病在體內發生的位置和疾病進展相對於壽命的時間框架在動物身上重建人類疾病。在患者中，帕金森病通常需要25年才能導致死亡，大約是美國人類平均壽命的三分之一。老鼠三分之一的壽命是一年。因此，為了創造一個真正模擬人類疾病的模型，我們在小鼠大腦中腦幹附近的黑質紋狀體區域或胃腸道引入了功能失調的突觸核蛋白聚集體，然後讓疾病緩慢發展(圖2)。在小鼠病程開始2至4個月後(相當於人類病程的4至8年)，開始每天口服一次IKT-148009，導致對觀察到的腦內外功能喪失進行深刻、持久的修改，如下所述。
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<notrans>[</notrans>MISSING IMAGE: https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1750149/000110465920139346/tm2024520d4-fc_valid4c.jpg<notrans>]</notrans>
圖2：經過驗證的帕金森病及相關疾病的動物模型。放射引導下注射功能失調的突觸核蛋白的表達載體，或直接注射功能失調的蛋白本身，可以有針對性地評估小鼠緩慢進展的病程，相當於人類25年的病程。口服中等劑量(50至150毫克/公斤/天)的IKT-148009 1次/天，從3到4個月齡開始，持續長達7個月，然後評估動物的功能恢復，然後進行人道犧牲和詳細的組織病理學和生化分析。
IKT-148009對經過驗證的人源化帕金森病及相關疾病小鼠模型的療效
1.大腦功能逆轉。大約10%的人類帕金森氏症是由導致遺傳性疾病的基因缺陷引起的。這些遺傳性缺陷之一是α-突觸核蛋白第53位(A53T)丙氨酸到蘇氨酸的突變。可以使用腺相關載體(AAV載體)將A53T導入小鼠大腦，該載體在MRI引導下注射，將A53T的表達載體放入小鼠大腦的黑質紋狀體區域，該區域與人類患者發生帕金森病的大腦區域相同。這個模型中的疾病發生在6個月的時間裏，使50%的多巴胺分泌(DA)神經元退化，這與帕金森病患者大腦這一部分神經退化50%的時間框架相似。我們只在小鼠大腦的一個半球引入了A53T，這樣我們就可以用另一個大腦半球作為內部對照。只有一個半球有50%神經變性的小鼠失去了直線行走的能力，所以我們通過計算小鼠在固定時間內穿越的圓圈來衡量功能喪失和恢復(圖3)。
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<notrans>[</notrans>MISSING IMAGE: https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1750149/000110465920139346/tm2024520d4-ph_brain4c.jpg<notrans>]</notrans>
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圖3：測量小鼠功能喪失或恢復的方法
有內部控制的大腦。將A53T AAV載體注射到腦幹內，在MRI引導下啟動小鼠一側大腦半球DA神經元的漸進性丟失(用綠色圓點表示)。我們使用安非他明旋轉測試來測量繞圈跑，如圖右半部分所示。
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在引入A53T 6周後，開始使用IKT-148009 1x/d劑量。在6個月齡時，用苯丙胺旋轉試驗(圖3)進行功能性讀數。在這項試驗中，服用IKT-148009幾乎完全恢復了正常的功能，表明IKT-148009逆轉了大腦功能的喪失(圖4)。
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<notrans>[</notrans>MISSING IMAGE: https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1750149/000110465920139346/tm2024520d4-lc_damage4c.jpg<notrans>]</notrans>
圖4：IKT-148009誘導A53T-α突觸核蛋白損傷的腦功能恢復使用安非他明旋轉試驗(圖3)，正常小鼠在10分鐘內可以旋轉25圈，但A53T基因在一個半球的小鼠只能在同一時間內繞圈跑90圈。IKT-148009在治療開始4個月後每天100 mg/kg穿越30圈，表明其功能缺陷已基本克服。我們還評估了在存在P-糖蛋白抑制劑(一種Pgp抑制劑)的情況下，IKT-148009發生了什麼。C-Abl抑制劑沒有穿過大腦的困難，但它們是PGP的底物，PGP將c-Abl抑制劑從大腦泵出，然後回到血液中，從而降低了大腦的有效性。為了證明IKT-148009的設計抑制了該藥物作為Pgp底物的可能性，我們聯合使用Pgp抑制劑elacridar和IKT-148009。很明顯，Elacridar對IKT-148009恢復A53T腦功能的能力沒有實質性影響，表明IKT-148009不太可能成為PGP底物。這證實了IKT-148009具有獨特的穿透大腦並達到治療濃度的能力。在未顯示的實驗中，我們證實了伊拉克定與IKT-148009聯合給藥不會干擾伊拉克達抑制前列腺素P糖蛋白的能力。
功能逆轉伴隨着神經退化的停止和受影響神經元的搶救，以應對治療。我們已經實現了這一結果，這可以通過使用兩種不同的染色程序(圖5)對大腦受影響區域的神經元數量進行計數，以及通過測量大腦受影響區域的神經纖維密度(圖6)來評價。
<notrans>[</notrans>MISSING IMAGE: https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1750149/000110465920139346/tm2024520d4-bc_inject4c.jpg<notrans>]</notrans>
圖5：對IKT-148009治療作出反應的大腦功能神經元的挽救。將四環素(Tet)誘導的A53T(Tetp HA53T)表達與給予藥物載體或IKT-148009的非轉基因對照(Non Tg)進行比較。用兩種不同的多巴胺能神經元標記物：酪氨酸羥化酶(TH)或Nissl進行神經元計數。(1)黑質緻密部多巴胺能神經元染色；(2)神經元計數。雖然IKT-148009對缺乏A53T(比較黑色和綠色直方圖)的對照動物的神經元數量沒有任何影響，但誘導A53T導致誘導6個月後多巴胺能神經元減少75%-80%。相反，A53T誘導5周，然後開始IKT-148009治療，每天灌胃，大部分多巴胺能神經元保存(>80%)。
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<notrans>[</notrans>MISSING IMAGE: https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1750149/000110465920139346/tm2024520d1-bc_fiber4clr.jpg<notrans>]</notrans>
圖6：對IKT-148009治療作出反應的大腦功能神經元的挽救。將四環素誘導表達的A53T(Tetp HA53T)與給予藥物載體或IKT-148009的非轉基因對照(Non Tg)進行比較。從每個神經元延伸出一個神經纖維或神經突起，其密度可以成像(A)，並分析黑質單位面積(B)的光密度。雖然IKT-148009本身對神經纖維的光密度沒有任何影響(用直方圖中的對照標記)，但在A53T動物中，IKT-148009處理保留和/或恢復了腦內神經纖維的密度。
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<notrans>[</notrans>MISSING IMAGE: https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1750149/000110465920139346/tm2024520d1-bc_measu4clr.jpg<notrans>]</notrans>
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圖7：通過抑制 中的c-Abl激活來測量目標接合
出現IKT-148009。黑質組織提取物的Western blot分析了活化的c-Abl的存在，c-Abl是用抗自身磷酸化形式的抗體顯示的，這種形式在Tyr245處被磷酸化。我們將其表示為激活的c-Abl與未激活的c-Abl的比率。從這些措施可以清楚地看出，IKT-148009本身並沒有抑制或誘導c-Abl的激活(比較黑色和粉紅色的條形)，但c-Abl在A53T小鼠中被強烈激活。然而，用IKT-148009治療的A53T小鼠將活化的c-Abl水平降低到對照水平。正如前面所討論的，Elacridar不影響大腦中IKT-148009的活性。
​
我們從這些措施中得出結論，IKT-148009在神經退行性疾病的進展性模型中進行治療時，可以保存和/或恢復神經功能。這些結果與在IKT-148009存在下抑制c-Abl激活有關(圖7)。
2.腦內急性神經毒性模型中的功能保護。
這個臨牀前模型使用一種化學神經毒素MPTP(1-甲基-4-苯基-1，2，3，6-四氫吡啶)，在沒有IKT-148009或存在IKT-148009的情況下刺激c-Abl激活(圖8)。圖8右半部分的四個面板顯示，在這個模型中，IKT-148009似乎實質上保護神經元免受退化。在這些面板中，大腦中通常與帕金森病相關的部分，即黑質緻密部，被染成棕色。最上面的兩張圖片顯示了正常的小鼠大腦或正常的小鼠大腦，在以每天100毫克/公斤的速度單獨注射IKT-148009 14天后，這兩張圖像顯示了正常的小鼠大腦或正常的小鼠大腦。這兩幅圖像彼此非常相似，IKT-148009本身似乎不會導致神經退化。在最下面的一行，左邊的圖像顯示了當注射MPTP時大腦的這一區域發生了什麼。神經細胞大量退化，在圖像中可以看到棕色斑點染色變淺，以及從細胞體中長出的細小的毛髮狀結構的丟失，這些結構是從細胞體中長出的神經突起。這與右下角的圖像形成對比，其中MPTP為
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在IKT-148009存在的情況下給藥，似乎神經密度被保存下來，與沒有接受MPTP(頂行圖像)的動物非常相似。我們的解釋是，在這個模型中，IKT-148009治療阻止了大腦這一區域幾乎所有的神經元由mptp引起的退化，mptp是大腦中通常受帕金森病影響的區域。
<notrans>[</notrans>MISSING IMAGE: https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1750149/000110465920139346/tm2024520d4-bc_block4c.jpg<notrans>]</notrans>
圖8：IKT-148009阻斷急性神經毒素MPTP激活c-Abl。A)口服IKT-148009(50 mg/kg/d或100 mg/kg/d)可阻斷MPTP對小鼠腦內c-Abl的激活。在頂部是一個Western Blot，它可以量化小鼠大腦中不活躍和激活的c-Abl的數量。在底部，激活的c-Abl的Western印跡定量表明IKT-148009將激活的c-Abl的水平維持在基線水平。星號指的是對三種動物的斑點進行的統計分析，其中三個星號代表一個P
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<notrans>[</notrans>MISSING IMAGE: https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1750149/000110465920139346/tm2024520d4-bc_grip4c.jpg<notrans>]</notrans>
圖9：在mptp存在的情況下，用IKT-148009處理的小鼠在杆試驗中握力、前肢力量和下降時間的功能保存。用標準方法測量握力(A)、前肢力量(B)和落杆時間(C)。在這些直方圖中，“VEH”是指溶解IKT-148009的載體，“09M”是指IKT-148009是甲磺酸鹽，而“SAL”是指取代指示柱中藥物溶液的鹽水溶液。雖然沒有顯示，但我們也看到藥物處理的小鼠的多巴胺水平得到了保護，這與神經密度(圖2)和功能活動(圖2)的保存是一致的。
在這個急性模型中，IKT-148009對神經的保護程度也反映在這些動物的功能行為上(圖9)。在前肢和握力方面，接受IKT-148009治療的小鼠與沒有接受急性神經毒素MPTP治療的對照小鼠幾乎相同。在“杆子測試”中，這些動物也有幾乎正常的下降時間。在“杆子測試”中，老鼠被放在一根兩米長的杆子的頂端，必須沿着杆子垂直移動。
3.胃腸道功能反轉
胃腸功能障礙是帕金森病最常見的早期症狀之一，通常包括不可逆轉的便祕、胃內容物排空困難(稱為胃癱)和吞嚥困難(稱為吞嚥困難)。為了評估Ikt-148009誘導胃腸道功能逆轉的能力，我們建立了一隻在胃腸道特異表達A53T的轉基因小鼠。在胃腸道表達A53T的動物表現出食物從嘴到肛門的加工時間顯著減慢，這被稱為整個腸道轉運時間(WGTT)。在A53T在成年小鼠中表達3個月後，A53T小鼠的WGTT比正常小鼠慢了近3倍(圖10)。雖然正常小鼠的WGTT只有165分鐘，但在引入A53T 3個月後，這一時間延長到了近500分鐘(圖10)。另一方面，從引入A53T兩個月後開始，每天只服用50 mg/kg的小鼠平均WGTT只有219分鐘。如果不是6個異常值的測量(見右邊藍色陰影的聚類圖)，藥物治療的小鼠的平均通過時間將接近170分鐘，這幾乎是完全正常的通過時間。
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<notrans>[</notrans>MISSING IMAGE: https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1750149/000110465920139346/tm2024520d4-bc_vehicle4c.jpg<notrans>]</notrans>
圖10：A53T和野生型人α-突觸核蛋白轉基因小鼠在存在或不存在IKT-148009的情況下測得的整個腸道轉運時間。3個月後，在表達A53T-α-synuclein的小鼠中，以50或150 mg/kg/天的速度測量WGTT(僅顯示50 mg/kg/天，150 mg/kg/天的結果相似，平均為254分鐘，而不是219分鐘)。對照組小鼠是不含藥物的劑量溶液或載體。對照可以將藥物處理的小鼠與表達正常人類α-突觸核蛋白的小鼠進行比較，後者是它們體內α-突觸核蛋白的唯一來源。對於每個治療組，結果與未用藥的對照組相比有統計學意義(P )。
當我們評估有毒的α-突觸核蛋白在腸道中的分佈時，我們用一種抗pY39的抗體進行追蹤，用IKT-148009治療可以清除病理性的α-突觸核蛋白，在50和150 mg/kg處理時圖像中的點狀綠色染色消失就是明證(圖11)。因此，作為IKT-148009治療的結果，腸道中的功能逆轉伴隨着有毒的α-突觸核蛋白的清除。
​
<notrans>[</notrans>MISSING IMAGE: https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1750149/000110465920139346/tm2024520d4-ph_patho4c.jpg<notrans>]</notrans>
 ​ ​
圖11：IKT-148009對成人肌間神經叢中病理性PY39表達的影響
PD A53T-a-syn小鼠模型。將A53T-a-syn轉基因小鼠(A53T-a-syn)和藥物IKT-148009(50 mg/kg和150 mg/kg)固定的含有肌間神經叢(LM-MP)的縱肌組織分別用pY39(兔多克隆綠色)和VACHT(山羊多克隆紅色)抗體和適當的二抗進行免疫組化染色。然後將組織貼上Exlong Anti-Fade，用奧林巴斯FV3000rs共聚焦顯微鏡在40倍放大的油底下成像。Vacht標記了所有表達神經遞質的成年肌間神經元，它們的種羣幾乎佔成年肌間神經元的70%。使用Vacht免疫染色聚焦於肌間神經節，我們成像聚焦於LM-MP組織中肌間神經節的z平面，並用該平面觀察pY39在肌間神經節內的存在。我們的代表性圖像顯示，意外的斑點狀免疫染色的pY39蛋白大量存在於A53T小鼠肌間神經節及其周圍的神經元中。然而，低劑量(50毫克/千克)和高劑量(150毫克/千克)的藥物IKT-148009幾乎清除了肌間神經節及其單個神經元中這種病理蛋白的存在。
​
我們認為，這些臨牀前模型的結果表明，功能喪失的逆轉發生在腸道中，就像它在大腦中建立的那樣。腸道的功能恢復相對較快，每天服藥不到4周，儘管我們在功能逆轉到 後還沒有停藥
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確定使用IKT-148009治療是否有效。然而，目前還不清楚在使用IKT-148009治療後，這些影響是否會在人類身上看到。
IKT-148009對大鼠和猴的毒理學研究
在老鼠身上進行的14天毒理學研究顯示，在50毫克/公斤/天(相當於成人60公斤人體劑量413毫克)的無觀察到的不良事件水平(NOAEL)之前，沒有明顯的毒性，儘管在生殖器官中觀察到了病理，這一劑量水平與之前對包括伊馬替尼在內的此類藥物的觀察一致。唯一新觀察到的是大鼠膽管輕度增生(50 mg/kg/天)或輕度增生(200 mg/kg/天)。在猴子身上，14天的毒理學研究表明，NOAEL為31.2毫克/公斤/天(相當於成人60公斤的人體劑量為600毫克)，沒有明顯的毒性。在最高劑量200 mg/kg/d時，10名女性中有5名錶現出可逆的心血管QTc間期延長達13%。NOAEL組肝酶輕度升高，但無生殖器官病理改變。
IKT-148009臨牀發展戰略
<notrans>[</notrans>MISSING IMAGE: https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1750149/000110465920139346/tm2024520d4-tbl_devel4clr.jpg<notrans>]</notrans>
我們向食品和藥物管理局提交了兩份IKT-148009的IND。一個IND專注於大腦中的臨牀終點，第二個IND專注於使用專有測試的胃腸道中的定量終點。將執行如上所示的三階段程序。針對帕金森病患者胃腸道併發症的IKT-148009的臨牀開發將參照IKT-148009治療帕金森病的第一階段人類研究。
下表詳細説明瞭我們計劃如何在此次服務之後執行臨牀和毒理學計劃：
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<notrans>[</notrans>MISSING IMAGE: https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1750149/000110465920139346/tm2024520d4-tbl_clinicbw.jpg<notrans>]</notrans>
對於計劃中的1b期和隨後的2期研究，我們尚未與FDA討論1b期設計，僅向FDA簡要概述了2期設計，並需要制定完整的協議以供FDA審查和批准。我們計劃提出，大腦的主要終點是在12個月內普適帕金森病分級量表(UPDRS)在統計學上有意義的降低。根據上述進展性疾病動物模型的研究結果，如果不採取任何措施改變他們的病程，患者最終有可能對左旋多巴失去反應。相比之下，我們相信接受IKT-148009治療的患者的疾病將會停止，對症狀性或支持性治療的需求可能會逐漸減少，如果在患者身上觀察到臨牀前環境中觀察到的功能逆轉，最終可能不需要對症治療。然而，在進行正式研究之前，我們不知道這些治療結果是否會在患者身上觀察到。
在腸道方面，我們將採取一種獨特的方式尋求批准PD患者的胃腸道併發症。在GI中，使用無線運動膠囊測量WGTT、一組臨牀評估評分和直腸肛門活檢的前瞻性和回顧性數據，這可能為神經退行性疾病患者提供藥效學數據。這些胃腸功能指標的結合代表了一種評估PD患者有胃腸道併發症的神經功能的新方法。我們相信，GI領域中的這些定量測量方法可以促進未來的概念驗證試驗，並提供GI中測量結果的量化終點，這些終點可以增強未來試驗的分析，還可以提供GI中測量結果的量化終點，這些終點可以增強對大腦治療益處的分析。試驗設計和我們打算納入此類研究的患者數量將在後續會議中與FDA討論，以包括在分析治療益處時使用GI終點的協議。
我們相信大腦和胃腸道的同時測量為我們提供了額外的發育優勢。恢復正常胃腸功能的能力意味着帕金森病患者可能會經歷更多正常的洗手間和/或飲食習慣。在生活質量方面，我們想不到比正常進食或正常上廁所的能力更根本的改善了，這正成為衡量帕金森病治療效果的關鍵指標。
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IKT-001Pro：在慢性粒細胞白血病(CML)穩定期驗證我們的前藥技術
表1
<notrans>[</notrans>MISSING IMAGE: https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1750149/000110465920139346/tm2024520d1-tbl_neuro4clr.jpg<notrans>]</notrans>
市場和商機
IKT-001Pro是我們的前藥技術的首次應用，旨在改善口服吸收，減少胃腸道副作用，並增強活性藥物成分的安全性。IKT-001Pro是抗癌劑Imatinib的前藥，Imatinib是FDA批准的治療某些血癌和胃癌的藥物。我們計劃尋求FDA批准將IKT-001Pro用於穩定期慢性粒細胞白血病作為孤兒適應症。2016年，Imatinib成為仿製藥，多達11家公司被批准在美國銷售仿製藥Imatinib。2019年，仿製藥Imatinib的年銷售額約為3億-5億美元，這表明IKT-001Pro具有潛在的強勁商業市場。
在非人類靈長類動物中，IKT-001Pro的NOAEL比Imatinib高5倍。這表明IKT-001Pro可以減少伊馬替尼治療血液和胃癌患者常見的一些副作用。因此，我們相信，如果IKT-001Pro完成臨牀開發並獲得FDA的批准，我們就有機會在美國市場與仿製藥Imatinib的銷售競爭。為了實現這一商業目標，我們將要求為處方醫生、藥房福利經理和付款人實施適當的商業戰略。與藥房福利經理和支付者一起驗證我們戰略的初步研究表明，通過仿製藥Imatinib存在一條商業道路。IKT-001Pro，如果獲得批准，還可以與其他慢性粒細胞白血病一線療法爭奪市場份額。例如，尼洛替尼(市場名稱為Tasigna®)的批准適應症之一是用於治療伊馬替尼不耐受患者的慢性粒細胞白血病。尼洛替尼的標籤表明它有嚴重的心血管不良事件。如果IKT-001Pro在臨牀試驗中被證明可以緩解這些副作用並得到FDA的批准，對於那些因劑量副作用而導致Imatinib不耐受的患者，我們相信他們會選擇服用IKT-001Pro可能被視為一種替代療法。
IKT-001Pro發展戰略
慢性粒細胞白血病( - )是一種骨髓髓系細胞增生性疾病，發病率為1/10萬，約佔成人新診斷白血病病例的15%。在過去的十年裏，這種疾病的流行率一直在穩步增長，預計到2050年，將有近20萬名患者受到這種疾病的困擾。慢性粒細胞白血病的發病機制與c-Abl基因突變有關，稱為bcr-abl。BCR-Abl是c-Abl蛋白激酶的一種形式，它總是處於“開啟”狀態，並解釋了與白血病相關的骨髓和血液中髓系細胞過度聚集的原因。伊馬替尼抑制bcr-Abl可抑制腫瘤生長。在臨牀實踐中，伊馬替尼在抑制腫瘤生長方面非常成功，無事件存活率為81%，總存活率為93%。然而，8年的隨訪研究顯示，只有55%的患者在8年時仍在接受治療，這表明治療失敗的情況隨着時間的推移而增加。治療失敗的原因有很多。我們認為，未能堅持每日治療方案是伊馬替尼治療失敗的重要原因。例如，近50%的患者出現噁心、腹瀉和嘔吐，這些症狀沒有得到很好的控制。在治療的前12個月中，僅錯過5天的治療就會使第四年治療結束時達到治癒的可能性降低近25%。因此，雖然伊馬替尼仍然是慢性粒細胞白血病的首選藥物，但我們認為，腸胃不適和伊馬替尼治療的其他副作用會降低患者的依從性，並導致大量額外的醫療費用，可能高達100美元。, IKT-001Pro的主要目標之一是通過抑制GI和其他品牌和非專利Imatinib的劑量上副作用，使所有患者恢復100%的治療依從性。
IKT-001Pro在臨牀前模型中的藥理作用
我們認為，降低依從性的許多副作用源於胃腸道對吸收的抑制，以及腸壁的降解(所謂的首過代謝)。
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IKT-001Pro是Imatinib的一種化學修飾形式，可完整吸收，並在血液中通過酶作用釋放Imatinib(表2)。對前藥在大鼠體內的吸收和分佈的評估表明，伊馬替尼的總體暴露水平明顯較高。我們通過測量曲線下的面積或AUC來確定這一點，如表2所示。
表2：伊馬替尼前體藥物在雄性大鼠的藥代動力學參數(PK)為3 mg/kg/d(n=3)和在人血漿中的穩定性
前藥
​ ​
Tmax
(Hr)
​ ​
Cmax
(NM)
​ ​
AUC
(NM-hr)
​ ​
消除T1/2
(h)
​ ​
分銷
卷
(L/kg)
​ ​
前藥T1/2人
血漿(分鐘)(1)
​
伊馬替尼
​ ​ ​ ​ 2 ​ ​ ​ ​ ​ 323.3 ​ ​ ​ ​ ​ 1753 ​ ​ ​ ​ ​ 2.7 ​ ​ ​ ​ ​ 1.1 ​ ​ ​ ​ ​ 不適用 ​ ​
001Pro
​ ​ ​ ​ 4 ​ ​ ​ ​ ​ 387 ​ ​ ​ ​ ​ 2712 ​ ​ ​ ​ ​ 2.0 ​ ​ ​ ​ ​ 3 ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
​
(1)
該前藥在大鼠、猴子和人血漿中的半衰期基本相同。
​
我們在劑量範圍發現研究和關鍵的28天GLP毒理學研究中對IKT-001Pro進行了評估。我們在毒理學研究中進行的主要測量之一是未觀察到的不良事件水平，或NOAEL。NOAEL是沒有觀察到有意義毒性的劑量水平。對於IKT-001Pro，相對於單獨給出的Imatinib，IKT-001Pro的NOAEL要高出5倍。較高的NOAEL意味着前藥抑制了一些通常由伊馬替尼本身產生的副作用。在這些研究中，我們觀察到，在NOAEL劑量下，所有的胃腸道反應和其他劑量的副作用都被抑制了。
IKT-001Pro對白血病臨牀前動物模型的療效
我們通過將人類患者的液體腫瘤轉移到免疫抑制的小鼠體內，使小鼠患上人類白血病，在患者來源的白血病模型中比較了伊馬替尼治療與前藥的療效。當我們將IKT-001Pro在這個動物模型中的劑量與觀察相同效果所需的Imatinib劑量進行比較時，我們確定我們可以提供比單獨使用Imatinib的動物少15%的Imatinib(圖12)。(10)這些結果表明，IKT-001Pro比單獨使用Imatinib更有效地將Imatinib輸送到體內。
<notrans>[</notrans>MISSING IMAGE: https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1750149/000110465920139346/tm2024520d4-lc_tumor4c.jpg<notrans>]</notrans>
圖12：Imatinib和IKT-001Pro的腫瘤控制效果比較。伊馬替尼150 mg/kg或IKT-001Pro 155 mg/kg每天給15只小鼠灌胃，並與賦形劑對照組比較。尾靜脈接種腫瘤細胞後第8天開始給藥
​
(10)
[br]Jabbour E.，Kantarian H.(2014)慢性髓系白血病：2014年診斷、監測和治療的最新進展。上午好。J.血醇。89：548-556。
​
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人、患者來源的白血病細胞，後面可以有細胞表面標記物CD45。顯而易見，Imatinib和IKT-001Pro對腫瘤的控制是相同的，儘管IKT-001Pro提供的Imatinib比單獨使用Imatinib少15%。這是由於Imatinib和IKT-001Pro之間的質量差異造成的。這些結果證實了與單獨使用伊馬替尼相比，前藥與伊馬替尼的AUC或單位質量藥物暴露的觀察結果。
慢性粒細胞白血病穩定期IKT-001Pro臨牀發展策略
通過IND前與FDA血液科的討論，我們相信IKT-001Pro可以通過505(B)(2)法規獲得批准。在臨牀批量生產之後，我們預計在2021年第二季度提交IKT-001Pro的IND。FDA建議，如果我們在健康志願者身上匹配這兩種藥物在96小時內的藥代動力學曲線，那麼比較IKT-001Pro和400毫克Imatinib劑量的單次遞增劑量臨牀研究就足以用於劑量校準計劃。
我們將在臨牀上對IKT-001Pro進行評估，以確定IKT-001Pro相對於Imatinib是否具有更好的安全性。在臨牀前的設置中，我們已經將單用Imatinib與一定劑量的IKT-001Pro進行了比較，以確定Imatinib作為IKT-001Pro提供是否比單獨使用Imatinib更安全。我們觀察到，作為IKT-001Pro的Imatinib的NOAEL比單獨使用Imatinib的NOAEL高5倍。這表明，作為IKT-001Pro交付的Imatinib比單獨使用Imatinib更安全。在臨牀上，我們將根據505(B)(2)的規定完成劑量校準，以確定IKT-001Pro在健康志願者中的劑量相當於400毫克伊馬替尼，400毫克伊馬替尼是治療慢性粒細胞白血病的標準劑量。一旦我們校準了相當於Imatinib 400毫克的IkT001Pro劑量，並根據505(B)(2)規定與FDA達成批准協議，我們計劃評估IKT-001Pro在上市後環境中的安全效益。IKT-001Pro相對於Imatinib的潛在安全益處將在穩定期CML患者中使用正在考慮的幾種設計中的一種進行評估，其中服用400毫克Imatinib的患者將與等效劑量的IKT-001Pro進行比較，這些患者每天服用Imatinib的副作用將被記錄長達12個月。
其他神經疾病的研究階段計劃
我們的RAMPTM醫學化學項目還發現了其他神經系統疾病的其他發展機會，包括路易體或DLB痴呆、多系統萎縮或MSA以及進行性多灶性白質腦病(PML)。
路易體痴呆(DLB)
DLB是一種類似帕金森病的疾病，其特徵是α-突觸核蛋白聚集體、c-Abl活化和α-突觸核蛋白聚集體化學修飾，與帕金森病非常相似。DLB的診斷是通過觀察認知損害的進行性發作而進行的，隨後可能伴隨運動功能障礙，形態學特徵是廣泛的皮質和皮質下α-synuclein/Lewy小體加上β-澱粉樣蛋白和tau病理。 DLB的臨牀特徵包括認知障礙、帕金森病、幻覺和注意力波動。PD和DLB都是路易體疾病。隨着疾病的進展，PD和DLB有許多共同的特徵，因此PD和DLB共同參與α-synuclein聚集體和c-Abl的激活也就不足為奇了。然而，關於DLB和PD，最引人注目的是DLB經常伴隨着與阿爾茨海默病(AD)相關的病理而發生，這表明帕金森氏症和阿爾茨海默病之間存在機械聯繫。雖然在臨牀上使用診斷程序區分PD和DLB是可能的，但不可能為DLB和PD創建獨立的臨牀前模型。與其他α-突觸核蛋白相關疾病(如MSA)不同，沒有動物模型可以在沒有運動障礙的情況下評估認知功能。因此，我們正在使用為IKT-148009確定的屬性從148x系列中篩選額外的分子，並評估動物體內的藥代動力學，以確定148x系列中具有相同腦滲透能力的候選藥物。, 毒理學和其他與IKT-148009相似的特性。沒有必要開發動物模型來評估DLB的治療效果，因為我們認為，鑑於疾病病理和臨牀特徵的顯著重疊，適合治療DLB的分子的特徵與用於治療PD的分子相似。相反，我們正在評估哪種148x系列分子是跟隨IKT-148009進入臨牀的最佳候選者，並計劃在對被正式診斷為德魯伊特的患者進行臨牀評估之前所需的臨牀前研究。
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多系統萎縮(MSA)
多系統萎縮(MSA)是一種神經退行性運動障礙，在美國大約有15,000到50,000人受到影響。它零星地發生在生命的第五或六十年，具有帕金森症、小腦和自主神經特徵的可變組合，迅速發展為危險的發病率。與許多罕見疾病一樣，對MSA的潛在治療方法的研究一直很有限，導致對其潛在原因的瞭解很少，目前也沒有有效的治療方法來阻止病理進展。關於MSA起源的最初線索來自於對MSA患者大腦中α-突觸核蛋白及其標誌性組織病理學的研究。這些研究證實，MSA的特徵是主要存在於少突膠質細胞中的膠質細胞質內含物(GCIS)。GCIS由異常構象的α-突觸核蛋白組成，這種蛋白在帕金森氏病(PD)和路易體痴呆(DLB)的神經元和路易體中積聚。尋找MSA和PD之間的相似之處是一項複雜的任務，因為α-synuclein突變在臨牀和病理上與MSA相似，而其他人則具有額葉痴呆的特徵，病理嚴重。此外，MSA的一些表型很少或根本沒有臨牀相關性的帕金森綜合徵，而是表現為小腦性共濟失調或自主神經功能障礙，最常見的是立位性低血壓。由於MSA與帕金森病具有c-Abl激活和α-synuclein化學修飾的共同特徵，我們相信c-Abl抑制劑治療有望成為一種治療方法。我們正在與拉什大學(Rush University)的專家合作開展這一研究項目。(11)
進行性多灶性白質腦病(PML)
在20世紀80年代的艾滋病流行期間，PML出現了一種不同尋常的認知衰退形式，源於約翰·坎寧安病毒(JCV)的遷移和裂解感染，這種病毒來自腎臟和骨髓而不是大腦的儲存庫。隨着恢復HIV感染患者對病毒感染的正常免疫反應的抗逆轉錄病毒療法的出現，自艾滋病流行時代以來，在評估他他珠單抗治療復發緩解性多發性硬化症的第三階段臨牀試驗期間，首次報告了患者出現進行性多灶性白質腦病(PML)。Natalizumab是一種針對α4β1和α4β7整合素的單克隆抗體，可以阻斷大腦中的淋巴細胞監測，並可以防止多發性硬化症相關的臨牀復發。PML和多發性硬化症同時出現是意想不到的。一旦JCV進入中樞神經系統，JCV就會引起少突膠質細胞和星形膠質細胞的裂解性感染，這在大約50%的病例中是致命的。多發性硬化症患者中與那他珠單抗相關的PML的初始患病率估計為千分之一。然而，隨着接受那他珠單抗治療的患者中出現更多的PML病例，在倖存者中有相當高的發病率，接受他他珠單抗治療超過24個月的患者中PML的患病率增加，這些患者還攜帶JCV感染的抗體證據和既往接觸過免疫抑制劑。, 攀升到至少1/70。對多瘤病毒在宿主細胞中的感染和繁殖的分析表明，像JCV這樣的多瘤病毒依賴於c-Abl病毒進入它將要感染的細胞。(12)這向我們表明，c-Abl抑制劑可能是一種有效的抗病毒策略，可以在活的生物體中阻斷其貯存庫內外產生的JCV感染。我們正在與路易斯安那州立大學的專家合作，探索這一發展機會。
專業知識和總體戰略
我們組建了一支由校長和顧問組成的團隊，他們在藥物開發(包括神經退行性疾病)方面擁有深厚的科學、臨牀、商業和領導經驗和專業知識。我們的創始人兼首席執行官米爾頓·H·沃納(Milton H.Werner)博士是一位國際公認的科學家，在進行跨學科研究和執行多個治療領域的研究計劃方面有着悠久的歷史。沃納博士是一名訓練有素的蛋白質生物化學家和結構生物學家，使他和我們召集的校長和顧問團隊能夠開發和描述一系列小説
​
(11)
[1]Mandel RJ，Marmion DJ，Kirik D，Chu Y，Heindel C，McCown T，Gray SJ，Kordower JH.多系統萎縮的新型少突膠質細胞α-突觸核蛋白病毒載體模型：齧齒動物和非人靈長類動物的研究.2017年6月16日；5(1)：47。
​
(12)
[br]Swimm AI，Bornmann W，醬M，Imperiale MJ，Lukacher AE，Kalman D.(2010)Abl家族酪氨酸激酶調節多瘤病毒唾液酸化的神經節苷脂受體.J.病毒.84,4243-4251。
​
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c-Abl抑制劑，並快速確定其在針對特定疾病的各種模型系統中的有效性。與沃納博士一起工作的還有特倫斯·凱利(Terence Kelly)博士、羅傑·拉什(Roger Rush)博士和蘇倫德拉·辛格博士(Dr.Surendra Singh)。凱利博士在勃林格-英格爾海姆公司(Boehringer-Inglheim)有20年的藥物化學經驗，羅傑·拉什(Roger Rush)博士領導了突破性藥物的Ind-Enabling項目，比如被出售給默克公司(Merck&Co.)的Idenix丙型肝炎化合物組合，以及在藥物加工規模和商業製造方面擁有豐富經驗的蘇倫德拉·辛格博士(Dr.Surendra Singh)。我們聘請了Clintrex研究公司，該公司由醫學博士卡爾·基伯茨(Karl Kieburtz)和醫學博士沃倫·奧蘭諾(Warran Olanow)領導，他們是神經退行性疾病的兩位領先的臨牀研究人員。在與Clintrex的合作下，我們將運行我們的臨牀項目，並在此次上市後的12個月內過渡到我們自己的員工基礎。Clintrex在包括神經科學在內的多個治療領域擁有豐富的臨牀開發經驗，是臨牀試驗設計和執行方面的專家。
協作是我們構建和推進候選產品渠道戰略的核心組成部分。通過授予約翰·沃納博士的國家衞生研究院研究撥款，我們將神經退行性變和神經感染的生物化學研究項目分包給約翰霍普金斯大學、馬薩諸塞大學醫學院  -  伍斯特校區、阿拉巴馬大學伯明翰分校和路易斯安那州立大學什裏夫波特。在腫瘤學方面，我們將研究工作轉包給加州大學舊金山分校和慢性粒細胞白血病協會，並諮詢紀念斯隆-凱特琳癌症中心的臨牀醫生。我們的研究努力得到了私營和公共資助機構的認可，其中包括邁克爾·J·福克斯基金會、國家神經疾病和中風研究所、國家癌症研究所和國家過敏和傳染病研究所。我們相信，獲取外部創新對我們的成功非常重要，我們計劃通過業務發展活動以及通過NIH和國防部等機構授予私人、州和聯邦撥款，繼續積極獲取外部創新。
我們的領導團隊由神經變性領域的領先臨牀醫生和研究人員(Ted Dawson博士、Valina Dawson博士、Ken Marek博士、Jay Pasricha博士、Jeff Kordower博士、Karl Kieburtz博士和C.Warren Olanow博士和Robert Hauser博士)進行補充。我們與拉什大學的約翰·傑弗裏·科爾多爾博士和約翰·霍普金斯大學的約翰·傑伊·帕斯里查博士以及哥倫比亞大學的肌萎縮側索硬化症項目進行了研究合作。總的來説，這組合作者和顧問代表了我們認為是神經科學和神經退行性變領域的前沿。
我們的戰略遵循三個原則：
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神經退行性疾病途徑的鑑定和表徵：我們通過鑑定和表徵我們認為導致神經退行性疾病的疾病途徑來選擇我們的治療靶點，並闡明通路蛋白的生物化學，以使小分子靶向能夠治療帕金森病和相關疾病，通常涉及臨牀驗證的靶點。
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神經變性藥物發現的專利方法：我們使用我們的RAMPTM方法將我們希望從批准的藥物中獲得的特性印記在一個新的分子實體上，以便在大腦內外進行治療。使用RAMPTM，我們相信我們可以使用現有藥物作為模板來建立我們的候選產品的藥理學概況。
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作為前藥提供神經退行性治療，以提高藥理學和安全性：前藥是一種化合物，在給藥後，由身體代謝成具有藥理活性的藥物。我們的前藥技術已經在動物模型中顯示，可以抑制胃腸道感染和其他通常與口服激酶抑制劑相關的不良反應，並改善藥物從胃腸道的吸收。我們相信，這項技術增強了藥物在靶組織中的分佈，我們相信這可能會提高我們的激酶抑制劑治療神經退行性疾病和其他疾病的安全性和耐受性。我們必須與FDA合作和協商，在臨牀試驗中證明使用此前藥技術的任何安全益處。
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我們相信，這些原則的應用將大大增加我們成功的可能性，並將縮短為神經退行性疾病和其他疾病患者提供有效治療所需的時間。
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藥物發現和交付技術
工程小分子腦輸送
我們的RAMPTM藥物發現計劃以伊馬替尼為模板，設計並發現了一系列高效抗c-Abl的新化學實體，從而產生了IKT-148009。我們在臨牀前模型中顯示，我們使用RAMPTM發現的一部分分子比伊馬替尼對大腦的滲透性更強。我們認為，更具腦穿透性的RAMPTM分子的特定修飾會立體地阻礙轉運蛋白的參與，而轉運蛋白可能會抑制藥物在大腦中的積累。因此，我們相信RAMPTM可以在不影響c-Abl抑制的情況下，進一步應用於預測和開發具有增強腦穿透性的下一代分子。作為我們正在進行的研發工作的一部分，我們已經在臨牀前模型中將穿透血腦屏障的能力提高了5倍，從而能夠在口服後直接在大腦中進行治療。
通過前藥技術增強藥物吸收
除了我們用來開發能夠維持大腦治療濃度的c-Abl抑制劑的設計原則外，我們還開發了一種釋放技術，可以抑制服用這類藥物時出現的胃腸道副作用。以抗癌劑Imatinib為原型，我們相信我們已經證明，碳酸酯連接的前藥的形成能夠在不引起胃腸道副作用的情況下吸收活性成分，導致在非人類靈長類動物中NOAEL比單獨使用Imatinib增加5倍。我們認為，使用這種方法可以更有效地將活性成分吸收到血液中，從而以更少的藥物獲得治療性暴露。由於胃腸道副作用在這類藥物中很常見，而且常常阻礙堅持治療，我們相信這種方法可以應用於我們目前正在開發的治療中樞神經系統疾病的任何藥物，並可以用來改進現有的癌症治療方法，作為差異化的仿製藥。
業務運營歷史和關鍵事件
我們於2008年9月開始運營，是一家佐治亞州有限責任公司，擁有與控制細菌和病毒性傳染病相關的蛋白激酶抑制劑的授權知識產權。到2015年，我們已經開發出自己的蛋白激酶抑制劑產品組合，用於治療細菌和病毒感染，包括大腦中的病毒感染。2015年，我們還開始努力開發其他腦部疾病的候選產品，包括神經退行性變。關鍵的運營和融資里程碑包括：
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2008年8月至2008年10月，佐治亞州通過佐治亞州研究聯盟，開始為我們的基礎技術開發提供資金支持，用於藥物發現和開發跨多個治療適應症的破壞性藥物，撥款205,550美元。
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2009年9月，美國國立衞生研究院(National Institutes Of Health)下屬的國家神經疾病和中風研究所(National Institute Of Neuroical Disease And Stroke)向我們提供了265,846美元，用於開始開發治療大腦病毒感染的小分子療法。
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2011年9月，我們通過格魯吉亞研究聯盟為佐治亞州提供的經濟發展貸款的第二批共計25萬美元執行了期票。
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2012年8月，我們與國防部簽訂了一份價值2,731,823美元的合同，以開發我們的顛覆性方法來治療病毒和細菌感染中的傳染病，作為一種醫療對策(MCM)。
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2013年9月，我們修改了與國防部的合同，將合同總價值提高到7129,614美元，以擴大我們的MCM開發。
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2015年6月，美國國立衞生研究院(National Institutes Of Health)下屬的國家過敏和傳染病研究所(National Institute Of Allance And Infectic Disease)額外撥款1,540,897美元，用於繼續開發小分子療法來治療大腦中的JCV感染。
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2017年3月，美國國立衞生研究院(National Institutes Of Health)下屬的國家過敏和傳染病研究所(National Institute Of Allance And Infectic Disease)額外撥款200萬美元，用於繼續開發小分子療法來治療大腦中的JCV感染。
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2017年3月，邁克爾·J·福克斯基金會(Michael J.Fox Foundation)授予我們433,729美元，用於在帕金森氏症小鼠模型中篩選我們的新型c-Abl蛋白激酶抑制劑。
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2017年6月，我們相信我們與FDA就Imatinib的前藥IKT-001Pro使用FDA 505(B)(2)法規下可能大幅減少副作用的產品治療穩定期CML患者的審批要求達成了諒解。
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2017年9月，美國國立衞生研究院(National Institutes Of Health)下屬的國家神經疾病和中風研究所(National Institute Of Neuroic Disease And Stroke)向我們提供了3108,583美元，用於推動我們的新型c-Abl抑制劑作為帕金森氏症及相關疾病的疾病修飾療法。
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2017年5月和9月，我們的前董事會成員在可轉換債務工具上總共投資了15萬美元，以進一步推進帕金森氏症項目。
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2018年3月，我們與美國食品和藥物管理局開啟了IND前的討論，以應用我們的新型c-Abl抑制劑IKT-148009治療帕金森氏症。
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2018年5月，總計339,729美元的未償還可轉換債務以每股4.79美元的價格轉換為我們普通股的81,081股。
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2018年5月，我們行使了67,405股普通股的認股權證，總收益為60,144美元。在一次同步交易中，一位投資者以每股4.79美元的價格購買了29,178股我們的普通股。
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2018年6月和7月，一位投資者以每股4.79美元的價格購買了204,870股我們的普通股。
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2018年9月，美國國立衞生研究院(National Institutes Of Health)下屬的國家癌症研究所(National Cancer Institute)向我們提供了2,002,000美元，以推動IKT-001Pro進入臨牀，作為治療穩定期CML的一種新療法。
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2018年9月，FDA將IKT-001Pro指定為治療穩定期CML的孤兒藥物。
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2019年2月，我們向美國食品藥品監督管理局提交了兩份申請IKT-148009用於神經退行性疾病的IND。一個IND用於治療帕金森氏症，第二個IND用於治療帕金森氏症患者的胃腸道併發症。
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2019年3月，美國食品和藥物管理局批准了第一項針對IKT-148009的老年健康志願者的人體研究。治療帕金森病的第一劑藥物預計將在此次發售結束後不久開始。針對PD患者胃腸道併發症的IKT-148009的臨牀開發將交叉參考IKT-148009治療PD的首個人體研究。
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2019年9月，美國國立衞生研究院(National Institutes Of Health)下屬的國家神經疾病和中風研究所(National Institute Of Neuroic Disease And Stroke)向我們提供了3100,838美元，用於進一步推動我們的新型c-Abl抑制劑IKT-148009進入帕金森氏病及相關疾病的慢性關鍵毒理學研究。
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我們沒有任何獲準銷售的產品，自成立以來也沒有產生任何產品收入。從歷史上看，我們主要通過私人、州和聯邦合同和贈款為我們的運營提供資金。自2017年以來，我們通過向董事會成員和其他人出售普通股來增加贈款和合同收入。從成立到本招股説明書發佈之日，我們已經通過私人、州和聯邦合同以及普通股的贈款和股權銷售籌集了總計約2180萬美元的現金收益。
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到目前為止，我們已經發生了嚴重的運營虧損，預計在可預見的未來還將繼續出現運營虧損。我們創造產品收入的能力將取決於IKT-148009 Pro的成功開發和最終商業化，隨後為我們的一個或多個帕金森氏症候選產品和相關適應症成功開發IKT-001Pro和相關分子。截至2019年12月31日和2018年12月31日的三個月，我們的淨虧損分別為5722,983美元和2152,453美元，截至2020年9月30日的9個月，我們的淨虧損為1,639,908美元。截至2020年9月30日，我們累計赤字為13,823,638美元。在我們通過臨牀前和臨牀試驗推進我們的c-Abl抑制劑計劃；擴大和改進我們的藥物發現和交付技術平臺；獲得、發現、驗證和開發更多候選產品；獲得、維護、保護和執行我們的知識產權組合；以及招聘更多人員的過程中，我們預計將繼續招致鉅額費用和運營虧損。此外，在此次發行完成後，我們預計將產生與上市公司運營相關的大量額外成本。
監管和臨牀經驗
從2014年9月到2016年9月，我們進行了兩項非幹預性臨牀研究，為我們關於PML的風險、發展和治療的研究提供信息。其中一項研究的結果發表在《神經病毒學雜誌》上。(13)2016年，FDA批准了允許我們使用非Inhibikase上市產品治療帕金森病的臨牀試驗。(13)2016年，FDA批准了允許我們使用非Inhibikase上市產品治療帕金森病的臨牀試驗。我們進行這些研究並不是基於我們開發IKT-148009的決定。
聯邦合同和贈款
我們通過美國國立衞生研究院(NIH)獲得了美國聯邦政府的大量撥款。這些贈款支持了我們歷史研究和發展活動所需的大部分資金。只要我們遵守贈款的條件，通過贈款提供的資金不會稀釋我們的股權，也不需要償還。在聯邦政府資助方面，政府保留與這些資助相關的“進場”權利，這是一種非排他性的權利，可以實踐從撥款發展而來的發明。當我們未來開展業務時，我們可能希望通過贈款機會尋求和使用更多的NIH資金。我們不能保證我們會獲得在我們的研究和發展領域內可能提供的任何贈款。
自2009年以來，我們已經從美國國立衞生研究院獲得了6筆總計10053,365美元的贈款，用於支持RAMPTM藥物發現過程的發展，以及將RAMPTM的成果應用於神經退行性疾病和傳染病的治療適應症。自2017年以來，我們已經從美國國立衞生研究院獲得了兩筆總額為2,286,778美元的贈款，用於支持該公司的前體藥物平臺和腫瘤學應用的開發。根據NIH的這些撥款，我們必須向聯邦政府披露我們的研究工作和專利權的研究方法和結果，並受政府與知識產權相關的介入權利的約束。作為我們報告要求的一部分，我們必須對支出進行獨立審計，並將審計結果提交給NIH和衞生與公眾服務部。除非與資金使用有關的重大違約或其他違規行為，否則這些贈款不包含償還條款。到目前為止，我們還沒有被發現違反了任何NIH撥款的條款。
我們收到了國防部(DoD)的一份合同，總金額為7129,614美元，用於開發所謂的醫學對策(MCM)，試圖確定目前市場上銷售的c-Abl抑制劑是否可以作為生物恐怖主義防禦的多病原體抗感染藥物。根據國防部合同的條款，該公司可以申請與研究成果相關的知識產權，但須受政府的介入權利的約束。根據本合同發生的支出要接受國防合同審計局(DCAA)的年度審計，以及國防合同管理局(DCMA)對聯邦法規的遵守情況。到目前為止，我們還沒有被發現違反或以其他方式違反了該合同的任何條款，該合同於2015年11月結束。
我們通過佐治亞州的非營利性實體佐治亞州研究聯盟(GRA)獲得了總計455,550美元的經濟發展贈款和貸款。根據這些贈款的條款
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(13)
Werner，M.H.和Huang，D.(2016)接受natalizumab治療的PML高危患者持續排泄JC多瘤病毒。J.Neurovirol。22：871。
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和貸款，我們不得不從佐治亞州的研究型大學(如埃默裏大學)獲得知識產權許可，並試圖將這些知識產權轉化為有用的醫療產品。作為這些贈款和貸款的條款和條件的一部分，該公司必須達到某些開發里程碑，或者確定許可內的技術不能產生有用的醫療產品。我們遵守了這些贈款和貸款的所有條款。GRA貸款可以根據轉換時我們普通股的公平市值進一步轉換為公司股票。GRA選擇將2018年5月31日兩筆貸款的未償還金額轉換為47,318股我們的普通股。
材料協議
埃默裏大學
2010年6月，我們與埃默裏大學(Emory University)或埃默裏大學(Emory University)簽訂了一項許可協議或埃默裏許可協議，以開發一種或多種產品。這些產品與埃默裏公司申請的專利有關，這些專利涉及使用抗癌劑伊馬替尼中的活性成分作為抗感染藥物的方法。我們相信，這種成分能夠通過抑制c-Abl蛋白激酶，以固定劑量使用單一藥物治療大腦中的細菌和病毒感染。除了與Imatinib的使用相關的專利組合外，我們還獲得了與一系列化合物相關的額外專利許可，其中許多是新穎的。這些化合物旨在抑制患者的c-Abl，以達到治療目的。這些專利構成了我們的RAMPTM藥物發現計劃的起點，儘管授權專利中描述的任何化合物在結構上都不同於通過RAMPTM設計和開發的任何分子。
根據與Imatinib或一系列新的類似物相關的專利權，Emory許可證授予我們獨家的、全球範圍的、可再許可的許可證，用於治療由病毒和細菌引起的感染，這些病毒和細菌利用c-Abl蛋白激酶在人類宿主中繁殖。埃默裏許可證還包括我們從埃默裏獲得與許可主題相關的某些改進技術的優先要約權。除非按照協議的規定提前終止，否則埃默裏許可證的期限為10年後或專利權到期，專利權的範圍從2025年到2027年，具體取決於具體應用。
根據埃默裏許可證，我們有一定的義務，包括使用商業上合理的努力開發和商業化至少一種專利下的許可產品，並實現某些里程碑，如提交IND、概念驗證臨牀試驗、第三階段試驗和許可產品的NDA申請。我們已經遵守了許可證對產品開發的所有要求。我們還有義務向Emory償還與申請、起訴和維護許可專利相關的現有和持續費用。這些專利由埃默裏公司控制，儘管我們有權審查與此類起訴和維護有關的所有文件和通信的副本。截至本招股説明書發佈之日，我們欠埃默裏公司約356,000美元的此類費用。
作為埃默裏許可證的部分對價，我們向埃默裏發行了393,370股普通股。此外，我們有義務向Emory支付低個位數的特許權使用費，該使用費是我們、我們的附屬公司和我們的許可產品和許可服務的再被許可人在當時和銷售國家/地區的許可專利權有效主張所涵蓋的年度淨銷售額的百分比。在許可產品首次銷售後的頭三年內，最低年使用費分別為10,000美元、20,000美元和40,000美元，此後只要許可專利權受到任何此類特定銷售國的有效權利要求的保護，每年的最低使用費就保持在40,000美元。在國家/地區的基礎上，一旦涵蓋該許可產品或許可服務的許可專利權在該國家/地區的最後一個有效主張到期，我們的許可將對該國家免版税。
如果受埃默裏許可的其中一種化合物繼續進行臨牀開發以治療傳染病，我們有義務根據某些臨牀前、臨牀和監管里程碑的實現支付潛在的里程碑付款280,000 美元。此外，我們需要向Emory支付我們從Emory許可給我們的專利權的再被許可人那裏獲得的付款的一定百分比，範圍從低個位數到低兩位數，以及我們在此類再許可下收到的付款的百分比，並將基於再許可時產品的臨牀階段。
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如果第三方侵犯了許可的專利，我們有權但沒有義務自費向第三方侵權者提起訴訟。在和解或判決後，任何懲罰性或懲罰性損害賠償將在支付費用後分攤，70%給我們，30%給Emory；補償性損害，在支付費用後，將被視為特許產品的銷售，我們將按標準版税費率向Emory支付。如果我們選擇不起訴，埃默裏可能會這樣做，費用由他們承擔，任何損害賠償將由埃默裏分擔95%，我們分擔5%。
我們於2010年6月8日與埃默裏公司簽訂了一項額外的許可協議，涉及與諾斯汀及其衍生物相關的知識產權，用於治療由對諾斯汀治療敏感的病毒和細菌引起的感染。作為許可證的部分對價，我們向埃默裏公司發行了437,078股普通股。這一額外的許可證於2013年5月29日終止，原因是我們無法證明諾伐他汀在治療任何病毒或細菌感染方面的任何商業可行性應用。本許可證終止後不再有任何財務義務。
Emory可在發生某些事件時提前九十(90)天書面通知終止Emory許可證，這些事件包括我們拖欠款項、我們未治癒的重大違約、我們的業務或我們的破產、清算或接管。我們可以在方便的時候提前九十(90)天書面通知終止埃默裏許可證。終止後，如果Emory通知我們存在與許可我們擁有任何開發信息(定義在Emory許可中的定義)有關的任何許可產品(定義見Emory許可)的第三方，則我們必須向Emory和該第三方提供此類信息，並且我們將盡商業上合理的努力向該第三方授予該信息的許可。如果發生任何終止，我們有義務將許可專利和相關技術涵蓋的所有有形材料退還給Emory，並且必須停止任何許可產品的製造或銷售(見Emory許可的定義)，但在履行我們對Emory的金錢義務(包括支付任何適用的版税)後的六個月內，在正常業務過程中進行的任何銷售除外。
Sphaera Pharma Pte.有限公司
2012年3月2日，我們與Sphaera Pharma Pte簽訂了合作研發協議或Sphaera協議。公司與Sphaera公司合作開發用於腫瘤和非腫瘤適應症的蛋白激酶抑制劑的前藥技術。根據Sphaera協議的條款，每一方都將保留其原有的知識產權，但根據Sphaera協議構思或實施的任何知識產權以及由此產生的某些結果將轉讓給我們。2012年10月5日，我們和Sphaera修改了Sphaera協議，以反映我們和Sphaera在美國和印度對一系列新型化合物的聯合專利申請。雖然潛在的知識產權將由雙方共同擁有，但我們擁有將提交的專利申請中詳述的24個連接體中的13個商業化的獨家權利，統稱為本公司化合物，包括依附於Imatinib的連接體(組成IKT-001Pro腫瘤學產品)，其餘9個連接體由Sphaera共同擁有，統稱為Sphaera化合物。Sphaera有權開發用於腫瘤學適應症的公司化合物，但除非我們放棄公司化合物，否則不得將公司化合物商業化。我們已經通知Sphaera，我們不打算放棄公司的大院。我們目前沒有開發Sphaera化合物的權利。此外，如果任何一方為另一方因人體腫瘤學適應症而放棄的公司化合物提交IND，則未提交文件的一方將被禁止開發該公司化合物。然而，除非我們正式放棄我們的利益，否則只有我們才有權將公司大院商業化。
與本公司化合物相關的專利(包括前藥技術)由本公司負責。
作為其服務的對價，Sphaera收到了160,000 美元的固定費用，並有權在達到指定里程碑後獲得以下里程碑付款：
里程碑事件
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付款
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美國第一階段試驗患者首次服藥
​ ​ ​ $ 250,000 ​ ​
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里程碑事件
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付款
​
滿足端點的美國第1階段試驗完成
​ ​ ​ ​ 500,000 ​ ​
滿足端點的美國第2階段試驗完成
​ ​ ​ ​ 875,000 ​ ​
FDA批准
​ ​ ​ ​ 4,000,000 ​ ​
潛在里程碑付款合計
​ ​ ​ $ 5,625,000 ​ ​
​
尚未向Sphaera支付任何里程碑式付款，公司預計在未來六個月內不會向Sphaera支付任何里程碑式付款。Sphaera還有權獲得年淨銷售額的5%的特許權使用費和在中位數到個位數之間的分許可用。
雙方沒有考慮將IKT-001Pro開發為目前市場上的仿製藥Imatinib的競爭對手。因此，我們和Sphaera正在重新談判我們的財務義務，以確保產品推向市場。
其他協議
諮詢協議
我們的非僱員董事、非僱員管理層和非僱員技術人員簽署了多年諮詢協議，保護知識產權和商業機密，並確保對公司研發活動的一貫承諾。這些協議規定了工作範圍，補償了已發生的差旅費用和股權補償。
臨牀研究組織協議
我們的臨牀研究組織通過大師級服務協議與Celerion建立合作伙伴關係，該協議包括醫療、分析和藥房支持服務，以及根據統計分析計劃進行的臨牀研究管理和數據處理，但Celerion可能不會保留用於未來的試驗，具體取決於此服務的時間和患者劑量的臨牀開始日期(仍有待定義)。我們還保留了與Clintrex研究公司的服務，該公司在帕金森氏病研究的臨牀試驗開發和執行方面擁有專業知識。
cGMP製造
我們的化學制造組織是無錫AppTec有限公司的子公司STA Pharmtics US LLC，該公司總部設在中國，提供活性藥物成分的工藝規模開發和生產。配方和整飾服務根據需要通過合同提供，包括有效藥物成分的現行良好製造規範或cGMP製造。
贊助研究協議
我們定期與學術和研究機構簽訂協議，根據這些協議，機構同意為我們執行某些測試和研究，以換取遞增費用支付或贊助研究協議。這些協議使我們能夠探索我們的化合物對於我們希望追求的治療適應症的潛在效用。我們之前已經與約翰·霍普金斯大學、馬薩諸塞大學醫學院  -  伍斯特校區和路易斯安那州立大學什裏夫波特分校簽訂了贊助研究協議，並在提交了與MSA治療開發相關的NIH小企業創新研究撥款後，打算與拉什大學(這些機構的集體)談判並達成贊助研究協議。這些贊助研究協議的工作範圍來自相關撥款，其中贊助項目是主要撥款的分包合同，公司是主要方，沃納博士是主要研究員。各院校須按月或按季支付遞增費用，而某些款項則視乎院校完成測試及研究里程碑的情況而定。贊助研究協議包含預計完成日期，可通過雙方書面協議延長。每項贊助研究協議可由任何一方在30天內書面通知終止，終止後我們必須報銷適用的
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無論是哪一方發起終止，所有費用和合理產生的財務承諾均由機構承擔。根據贊助研究協議，我們保留在贊助研究協議中定義的被指定為買方財產的任何信息的所有權利、所有權和權益。作為任何贊助研究協議的一部分，我們獨家擁有並保留對我們的財產的所有權利、所有權和利益。我們的任何和所有財產仍是我們的獨有財產，機構將僅用於執行贊助研究協議中設想的研究。相關機構保留在簽署贊助研究協議之前已經存在的所有權利、所有權和對其發明、發現、材料和改進的興趣。相關機構不會因為贊助研究而獲得我們的複合體的權利。作為贊助研究的結果，我們不需要許可任何與我們的化合物相關的權利，我們擁有贊助研究的結果，不受使用限制。
我們與路易斯安那州立大學 - ·什裏夫波特的持續合作是通過一項贊助研究協議建立的，該協議代表了美國國立衞生研究院於2017年授予該公司的撥款的分包合同，並於2020年2月28日正式結束。我們正在與該大學合作開發非人類靈長類動物模型。自2020年3月1日以來，我們一直在路易斯安那州新冠肺炎大流行導致的非人類靈長類動物研究限制下繼續合作，並向美國國立衞生研究院提交了一份繼續這一動物模型研究的後續階段的建議。隨着研究活動慢慢恢復正常步伐，我們預計在2021年初進一步推進這些研究。無論NIH的撥款是否延長，我們都打算繼續進行這項研究。
我們與拉什大學醫學中心的Jeffrey Kordower博士和該公司的科學顧問委員會成員合作，開始開發一種治療MSA的新型c-Abl抑制劑。該公司與拉什大學醫學中心合作進行了初步工作，以測量帕金森病中所見的α-突觸核蛋白c-Abl修飾的標誌是否也出現在MSA中。我們的研究結果是以聯合出版物的形式提交給同行評議期刊的，該期刊目前正在進行修訂以供發表。我們的發現構成了一項新的美國國立衞生研究院撥款申請的基礎，目前正在審查中，該申請將資助我們的148倍候選分子中的幾個進行治療性劑量研究，這些分子來自我們的RAMP™發現計劃。NIH的撥款，如果被授予，將包括拉什大學醫療中心的分包合同，一旦NIH授予該公司，將就此進行談判。我們打算在有或沒有NIH撥款的情況下繼續進行這項研究。
訂閲協議附函
在2018年6月、7月和8月，我們與一名投資者就該投資者2018年6月和7月總共購買了204,870股我們的普通股達成了附函協議。如果我們在一項旨在豁免根據證券法註冊的交易中發行和出售我們普通股的股票或可轉換為我們普通股的證券，以低於該投資者支付的每股價格換取現金，該協議為該投資者提供了參與此類交易的權利。參股權利將於本次招股結束後終止。在首次公開發行股票的同時，投資者將獲得認股權證，以購買發行日10年後到期的我們的普通股，金額相當於該投資者最初購買的普通股數量的一半，行使價格等於首次公開募股價格。
製造
我們相信，擁有可靠、高質量的臨牀前和臨牀藥物供應對我們的業務和成功非常重要。隨着我們作為一家公司的成熟，並接近臨牀階段和商業階段的運營，確保可靠的高質量商業藥物供應將是至關重要的。
我們目前不擁有或運營產品製造、儲存、分銷或測試設施。
我們依賴第三方合同製造商(CMO)來製造和供應我們的臨牀前和臨牀材料，這些材料將在我們的候選產品開發過程中使用。我們已經與幾家CMO建立了關係，包括Agno製藥公司、有限責任公司和PepTech公司，這兩家公司都在中國。我們還與無錫AppTec有限公司的子公司STA製藥有限公司簽訂了在美國生產cGMP的合同。無錫AppTec有限公司是總部設在中國的無錫AppTec有限公司的子公司。
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我們目前不需要商業製造能力。當這一點變得相關時，我們打算評估第三方製造商以及建設內部能力和能力。我們可以選擇一個或兩個選項，或者兩個選項的組合。
商業化計劃
我們目前沒有任何批准的藥物，我們預計短期內也不會有任何批准的藥物。因此，我們沒有銷售、營銷或商業產品分銷的能力，也沒有作為一家公司營銷藥品的經驗。然而，我們的董事會成員具有商業經驗，我們已經對我們的PD主導產品在美國市場進行了全面的商業機會評估。我們可以自行開發我們的一個或所有產品並將其商業化，也可以授權其他公司或與其他公司建立合作伙伴關係，以便將來將我們的產品商業化。
比賽
製藥行業，包括神經退行性疾病領域，其特點是技術進步迅速，競爭激烈，重視知識產權。我們面臨着來自許多不同來源的激烈競爭，包括大型和專業製藥公司、學術研究機構、政府機構以及公共和私人研究機構。我們相信，影響我們任何候選產品成功的關鍵競爭因素將包括有效性、安全性、管理方法、成本、促銷活動水平和知識產權保護。
我們治療神經退行性疾病的候選產品將與批准的療法以及其他可能處於臨牀或臨牀前開發中或尚未發現的療法展開競爭。從歷史上看，經批准的帕金森病和相關神經退行性疾病的治療方法是治療此類疾病的症狀，而不是阻止或減緩疾病的進展。我們不是在做治療疾病症狀的生意。我們打算阻止或減緩疾病的發展，這就是所謂的疾病修飾，我們的候選產品旨在修飾疾病。我們相信，如果我們的候選產品獲得美國和國外監管機構的批准，將與一些公司和機構正在開發的旨在阻止或減緩神經退行性疾病進展的其他潛在療法展開競爭。包括Prothena Corporation plc、羅氏控股公司(Roche Holdings AG)、生物遺傳公司(Biogen Inc.)、神經免疫控股公司(NeurImmune Holding AG)、聯合銀行(UCB S.A.)、神經孔療法公司(NeuroPore Treatures，Inc.)、賽諾菲公司(Sanofi S.A.)和武田製藥有限公司(Takeda Pharmtics Company Ltd.)在內的幾家大型專業製藥公司正在開發潛在的帕金森氏病疾病修飾療法，並處於不同的臨牀試驗階段。德納利治療公司和普羅維爾治療公司正在尋求針對特定基因缺陷的治療方法，這些缺陷可以防止帕金森氏症患者的發病或影響病情發展。此外，一些公司已經開發出用於腫瘤學的c-Abl抑制劑，其中任何一家公司都可能擁有一種可以用於神經退行性疾病臨牀開發的抑制劑。這些公司包括諾華公司、百時美施貴寶公司、勃林格-英格爾海姆公司和葛蘭素史克公司。兩家公司，Sun Pharma Advanced Research Company Ltd.(SPARC)和First BioTreateutics，Inc., 已經開始使用最初為治療血癌而開發的分子進行專有c-Abl抑制劑治療帕金森病的臨牀研究。此外，我們相信Botox®結合物理療法正在進行神經性便祕的醫生主導試驗，但我們不知道其他公司有任何正式的開發計劃。
知識產權
我們的候選產品、流程和專有技術的專有性質及其保護對我們的業務非常重要。我們的成功在一定程度上取決於我們是否有能力保護我們的候選產品、工藝和專有技術的專有性質，在不侵犯他人專有權利的情況下運營，並防止其他人侵犯我們的專有權利。我們在美國和國際上為我們的候選產品和其他技術尋求並維護專利保護。我們致力於為我們認為對我們的業務發展重要的技術、發明和改進申請專利或授權內的技術、發明和改進。除了專利保護外，我們還打算使用其他手段來保護我們的
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專有權，包括追求營銷或數據獨佔條款、孤兒藥物狀態(如果適用)以及某些地區(包括美國、歐洲和日本)根據法規規定提供的類似權利。我們還依靠商業祕密、技術訣竅和不斷創新來發展和保持我們的競爭地位。
對於我們的候選產品，我們通常追求物質成分和使用方法的專利保護。然而，由於我們的技術和候選產品的開發還處於早期階段，我們在技術和候選產品的某些方面的知識產權組合也處於早期階段。如下所述，我們已經或打算就各種候選產品提交專利申請，這些候選產品涉及物質組成以及我們的技術和候選產品的其他方面，隨着我們繼續開發候選產品，我們打算確定獲得專利保護的其他方式，這可能會增強商業成功，包括對其他使用、配方或製造方法的保護。
我們不能確定是否會就我們的任何未決專利申請或我們未來提交的任何專利申請授予專利，也不能確定我們現有的任何專利或未來授予我們的任何專利在保護我們的技術方面是否具有商業用途。我們的任何知識產權和專有權利都可能受到挑戰、無效、規避、侵犯或挪用，或者此類知識產權和專有權利可能不足以讓我們利用當前的市場趨勢或以其他方式提供競爭優勢。有關更多信息，請參閲“Risk Faces  -  Risks Related to知識產權”(與知識產權相關的風險因素和風險)。
個別專利的期限取決於獲得專利的國家/地區的法律期限。在我們申請的大多數國家，專利期是自最早提交非臨時專利申請之日起20年。以下報道的專利到期假設專利不會因法律訴訟而無效或無法強制執行，並且所有必要的費用都已及時支付。在美國，一項專利可能有權因專利局延遲而獲得專利期限調整。在已知的情況下，這已包含在下面描述的到期日期中。此外，在美國，涵蓋FDA批准的藥物的專利期限也可能符合延長專利期限的資格，這允許恢復專利期限，作為對FDA監管審查過程中丟失的專利期限的補償。哈奇-瓦克斯曼法案(Hatch-Waxman Act)允許專利期限在專利到期後最多延長五年。專利期延長的長度與藥物接受監管審查的時間長短有關。一項專利的剩餘期限自產品批准之日起不得超過1400年，只能延長一項適用於已批准藥物的專利，並且只能對涉及已批准藥物、其使用方法和製造方法的專利進行延長。(二)專利期限延長不得超過產品批准之日起共計1400年；適用於已批准藥品的專利只能延長一項，且只能對涉及該已批准藥物、其使用方法和製造方法的專利申請延長。歐洲和某些其他外國司法管轄區也有類似的規定，以延長涵蓋經批准的藥物的專利期限。將來，如果我們的合格產品獲得FDA的批准，我們預計將申請延長涵蓋這些產品的專利期限。我們計劃在任何可以獲得專利的司法管轄區尋求延長我們已頒發的任何專利的專利期；但是，我們不能保證適用的當局, 包括美國食品和藥物管理局(FDA)在內的公司都會同意我們的評估，即是否應該批准此類延期，以及如果批准，延期的時間長短。
我們所有的小説和獲得許可的院落都是由美國政府全部或部分資助的，因此受到聯邦政府的遊行權利的約束。當在美國政府資助下開發新技術時，美國政府通常會獲得任何由此產生的專利的某些權利，包括授權美國政府使用該發明或讓其他人代表其使用該發明的非獨家許可，通常稱為進入權。有關與我們的知識產權相關的風險的更多信息，請參閲“Risk Faces  -  Risks Related to我們的知識產權”。
截至2020年9月30日，我們的專利組合包括：(I)在美國獲得6項已授權專利和2項待決專利申請；(Ii)在美國獲得3項已授權專利和10項待決外國專利申請。如果這一組合中的申請獲得授權，其頒發的專利將在2033年至2037年之間到期，不考慮未來可能出現的任何潛在的專利期調整或延長。
一系列專利和申請涵蓋IKT-001Pro的物質組合物和相關化合物，以及這些組合物的使用方法。這一系列包括兩項已頒發的美國專利：美國專利號9,487,500，該專利要求包括IKT-001Pro在內的一類化合物，以及美國
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9,907,796號專利，該專利要求使用包括IKT-001Pro在內的一類化合物來治療某些腫瘤疾病和某些傳染病。這些美國專利將在2033年至2034年之間到期，不包括任何潛在的專利期延長。這一系列不包括在美國的任何未決專利申請。在美國以外，這一系列包括在歐洲、日本和澳大利亞頒發的專利，以及在日本和加拿大的未決專利申請。在美國以外，由該系列申請頒發的專利，如果獲得授權，將於2033年到期，不考慮未來可能出現的任何潛在的專利期調整或延長。這一系列專利和應用由我們和Sphaera共同擁有。根據上文“- Material Agreement  -  Sphaera Pharma Pte”中所述的我們與Sphaera達成的協議的條款。有限公司。“我們擁有將這些應用中披露的某些化合物商業化的獨家權利，包括用於癌症治療的IKT-001Pro。
兩個專利和申請系列涵蓋IKT-148009和IKT-01427的物質組合物、IKT-148x產品組合以及與這些組合物相關的使用方法。如果獲得授權，這些家族中的申請所頒發的專利將在2036年至2037年之間到期，不考慮未來可能出現的任何潛在的專利期調整或延長。這些家族包括四項已頒發的美國專利和美國、日本、澳大利亞、加拿大和歐洲的未決專利申請。已頒發的專利，美國專利號9,828,370，美國專利號10,118,923，美國專利號10,316,031和美國專利號10,344,027將於2036年到期，不包括任何潛在的專利期延長，包括涵蓋IKT-148009和IKT-01427物質組合物的權利要求，以及涵蓋使用這些組合物治療某些癌症和某些傳染病的方法的權利要求。這些家庭都是我們獨資擁有的。
我們持有埃默裏大學(Emory University)頒發的(I)一項在美國頒發的專利和(Ii)14項在國外頒發的專利的許可證。這些專利涵蓋使用某些酪氨酸激酶抑制劑治療病原性感染的方法，不包括IKT-148009和IKT-01427，將在2025年至2028年之間到期。
除了專利保護，我們還依靠商業祕密、技術訣竅、其他專有信息和持續的技術創新來發展和保持我們的競爭地位。我們尋求保護和維護專有信息的機密性，以保護我們業務中不受專利保護或我們認為不適合專利保護的方面。儘管我們採取措施保護我們的專有信息和商業祕密(包括通過與我們的員工和顧問簽訂合同的方式)，但第三方可以獨立開發實質上同等的專有信息和技術，或以其他方式獲取我們的商業祕密或披露我們的技術。因此，我們可能無法有意義地保護我們的商業祕密。我們的政策是要求我們的員工、顧問、外部科學合作者、贊助研究人員和其他顧問在與我們開始僱傭或諮詢關係時執行保密協議。這些協議規定，在個人與我們的關係過程中開發或透露給我們的所有關於我們的業務或財務的機密信息都將保密，除非在特定情況下，否則不會向第三方披露。我們與員工的協議還規定，員工在受僱於我們的過程中構思的所有發明或因員工使用我們的機密信息而產生的所有發明都是我們的專有財產。然而，這樣的保密協議和發明轉讓協議可能會被違反，我們可能沒有足夠的補救措施來應對任何此類違反。有關與我們的知識產權相關的風險的更多信息，請參閲“Risk Faces  -  Risks Related to我們的知識產權”。
像我們這樣的製藥公司的專利地位通常是不確定的，涉及複雜的法律、科學和事實問題。我們的商業成功在一定程度上也取決於不侵犯第三方的所有權。目前還不確定，頒發任何第三方專利是否會要求我們改變我們的開發或商業戰略，或我們的藥物或工藝，獲得許可證或停止某些活動。我們違反任何許可協議或未能獲得開發或商業化我們未來產品所需的專有權許可，可能會對我們產生重大不利影響。如果第三方在美國準備和提交的專利申請也聲稱擁有我們擁有權利的技術，我們可能不得不參與美國專利商標局的幹擾或派生程序，以確定發明的優先權。有關更多信息，請參閲“Risk Faces  -  Risks Related to Our知識產權”。
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政府規章
在美國，FDA根據聯邦食品、藥物和化粧品法案(FDCA)及其實施條例對藥品進行監管。獲得監管批准和隨後遵守適用的聯邦、州、地方和外國法規的過程需要花費大量的時間和財力。在產品開發過程、批准過程或批准之後的任何時候，如果申請人未能遵守適用的美國要求，可能會受到各種行政或司法制裁，如FDA拒絕批准未決的NDA、撤回批准、實施臨牀暫緩、發出警告信、產品召回、產品扣押、完全或部分暫停生產或分銷、禁令、罰款、拒絕政府合同、歸還、退還、退還或民事或刑事處罰。
藥品在美國上市前FDA要求的流程通常涉及以下內容：
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按照FDA的良好實驗室操作規範完成臨牀前實驗室測試、動物研究和配方研究；
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向FDA提交IND，必須在人體臨牀試驗開始前生效；
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每個臨牀站點的獨立IRB在每次試驗開始前批准；
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根據cgcps進行充分和受控的人體臨牀試驗，確定每個適應症的擬議藥物產品的安全性和有效性的要求；
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向FDA提交保密協議；
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如果適用，令人滿意地完成了FDA諮詢委員會的審查；
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FDA對生產產品的一個或多個製造設施的檢查圓滿完成，以評估符合當前良好製造規範要求的情況，並確保設施、方法和控制足以保持藥物的特性、強度、質量和純度；
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令人滿意地完成FDA對臨牀試驗地點的審核，以確保符合cGCP和臨牀數據的完整性；
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支付使用費並確保FDA批准保密協議；以及
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遵守任何審批後要求，包括實施REMS的潛在要求，以及進行審批後研究的潛在要求。
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臨牀前研究
臨牀前研究包括產品化學、毒性和配方的實驗室評估，以及評估潛在安全性和有效性的動物研究。IND贊助商必須向FDA提交臨牀前試驗結果，以及生產信息、分析數據和任何可用的臨牀數據或文獻等，作為IND的一部分。即使在IND提交之後，一些臨牀前試驗仍可能繼續。IND在FDA收到後30天自動生效，除非在此之前FDA對一項或多項擬議的臨牀試驗提出擔憂或問題，並將臨牀試驗擱置。在這種情況下，IND贊助商和FDA必須在臨牀試驗開始之前解決任何懸而未決的問題。因此，提交IND可能不會導致FDA允許啟動臨牀試驗。
臨牀試驗
臨牀試驗涉及根據CGCP要求在合格研究人員的監督下給人類受試者使用正在研究的新藥，其中包括要求所有研究受試者以書面形式提供參與任何臨牀試驗的知情同意書。臨牀試驗是在詳細説明試驗目標、用於監測安全性的參數和將要評估的有效性標準的方案下進行的。A
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每個臨牀試驗的方案和任何後續方案修改都必須提交給FDA。此外，參與臨牀試驗的每個機構的IRB必須在該機構啟動任何臨牀試驗計劃之前審查和批准該計劃。有關某些臨牀試驗的信息必須在特定的時間框架內提交給美國國立衞生研究院(NIH)，以便在其www.clinicaltrials.gov網站上公開傳播。
人體臨牀試驗通常分三個連續階段進行，這三個階段可能會重疊，也可能會合並：
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第一階段：該藥物最初被引入健康的人體受試者或患有目標疾病或狀況的患者，並對安全性、劑量耐受性、吸收、代謝、分佈、排泄進行測試，如果可能的話，獲得其有效性的早期跡象。
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第二階段：該藥物適用於有限的患者羣體，以確定可能的不良反應和安全風險，初步評估該產品對特定目標疾病的療效，並確定劑量耐受性和最佳劑量。
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第三階段：該藥物在受控良好的臨牀試驗中應用於更多的患者羣體，通常是在地理上分散的臨牀試驗地點，以生成足夠的數據來統計評估產品的有效性和安全性以供批准，建立產品的總體風險-效益概況，併為產品的標籤提供足夠的信息。
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詳細説明臨牀試驗結果的進度報告必須至少每年向FDA提交一次，如果發生嚴重不良事件，則更頻繁。第一階段、第二階段和第三階段試驗可能不會在任何指定的期限內成功完成，或者根本不會成功完成。此外，FDA或贊助商可隨時以各種理由暫停或終止臨牀試驗，包括髮現研究對象面臨不可接受的健康風險。同樣地，如果某項臨牀試驗不是按照該委員會的規定進行，或該藥物與意外對病人造成嚴重傷害有關，則該委員會可暫停或終止批准其所在機構進行的臨牀試驗。
營銷審批
假設成功完成所需的臨牀測試，臨牀前和臨牀研究的結果以及與產品的化學、製造、控制和建議的標籤等相關的詳細信息將作為NDA的一部分提交給FDA，請求批准將該產品用於一個或多個適應症。在大多數情況下，提交保密協議需要繳納高額的申請使用費。根據目前生效的處方藥使用費法案(PDUFA)指南，FDA的目標是從標準NDA提交之日起10個月內，對新的分子實體進行審查並採取行動。這項審查通常需要12個月的時間，從NDA提交給FDA之日起算，因為FDA大約有兩個月的時間來做出“備案”決定。
FDA還可能要求提交REMS計劃，以確保藥物的益處大於其風險。REMS計劃可以包括藥物指南、醫生溝通計劃、評估計劃和/或確保安全使用的要素，例如受限分配方法、患者登記或其他風險最小化工具。
FDA在接受備案之前，在提交後的前60天內對所有NDA進行初步審查，以確定它們是否足夠完整，可以進行實質性審查。FDA可能會要求提供更多信息，而不是接受NDA的申請。在這種情況下，申請必須與附加信息一起重新提交。重新提交的申請在FDA接受備案之前也要經過審查。一旦提交的申請被接受，FDA就開始進行深入的實質性審查。FDA審查保密協議，除其他事項外，確定藥物是否安全有效，以及製造、加工、包裝或持有藥物的設施是否符合旨在確保產品持續安全、質量和純度的標準。
FDA可能會將新藥申請提交給諮詢委員會。諮詢委員會是由包括臨牀醫生和其他科學專家在內的獨立專家組成的小組，負責審查、評估申請，並就是否應該批准申請以及在什麼情況下批准提出建議
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個條件。FDA不受諮詢委員會建議的約束，但它在做出決定時會仔細考慮這些建議。
在批准保密協議之前，FDA通常會檢查生產該產品的一個或多個工廠。FDA不會批准申請，除非它確定製造工藝和設施符合cGMP要求，並足以確保產品在所要求的規格內一致生產。此外，在批准NDA之前，FDA可能會檢查一個或多個臨牀試驗地點，以確保符合CGCP要求。
在評估了NDA和所有相關信息後，包括諮詢委員會的建議(如果有)以及有關製造設施和臨牀試驗地點的檢查報告，FDA可能會出具批准信，在某些情況下，還會出具完整的回覆函。一封完整的回覆信通常包含為確保NDA的最終批准而必須滿足的具體條件的聲明，並可能需要額外的臨牀或臨牀前測試，以便FDA重新考慮申請。即使提交了這一補充信息，FDA最終也可能決定該申請不符合批准的監管標準。如果這些條件得到了FDA的滿意，FDA通常會簽發一封批准信。批准函授權該藥物的商業銷售，並提供特定適應症的具體處方信息。
即使FDA批准了產品，它也可以限制該產品的批准適應症，要求在產品標籤中包含禁忌症、警告或預防措施，要求進行批准後的研究(包括第四階段臨牀試驗)以進一步評估批准後的藥物安全性，要求測試和監督計劃在產品商業化後對該產品進行監控，或者施加其他條件，包括分銷和使用限制或REMS下的其他風險管理機制，這可能會對該產品的潛在市場和盈利能力產生重大影響。FDA可能會根據上市後研究或監測項目的結果，阻止或限制產品的進一步營銷。批准後，對批准的產品的某些類型的更改，如增加新的適應症、製造更改和附加標籤聲明，將受到進一步的測試要求和FDA的審查和批准。
FDA特殊快速審批計劃
FDA有各種計劃，包括快速通道指定、加速審批、優先審查和突破性治療指定，旨在加快或簡化用於治療嚴重或危及生命的疾病或狀況的藥物的開發和FDA審查流程，並展示解決未得到滿足的醫療需求的潛力。這些計劃的目的是比FDA標準審查程序更早地向患者提供重要的新藥。
要有資格獲得快速通道認證，FDA必須根據贊助商的請求確定產品旨在治療嚴重或危及生命的疾病或狀況，並證明其具有滿足未得到滿足的醫療需求的潛力。FDA將確定，如果一種產品將提供一種不存在的療法，或者提供一種基於療效或安全因素的潛在優於現有療法的療法，該產品將滿足未得到滿足的醫療需求。FDA可以在提交完整的申請之前滾動審查快速通道產品的NDA部分，如果贊助商提供了提交NDA部分的時間表，FDA同意接受NDA的部分並確定該時間表是可接受的，贊助商在提交NDA的第一部分時支付任何所需的使用費。
FDA可能會優先審查那些在治療方面取得重大進展的藥物，或者在沒有適當治療方法的情況下提供治療。優先審查意味着FDA審查申請的目標是六個月，而不是目前PDUFA指導方針下的標準審查十個月。根據新的PDUFA協議，這六個月和十個月的審查期是從新分子實體的“提交”日期而不是收到日期開始計算的，這通常會增加大約兩個月的時間線，以便從提交之日起進行審查和決定。大多數有資格獲得快速通道指定的產品也可能被認為適合接受優先審查。
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此外，在治療嚴重或危及生命的疾病方面經過安全性和有效性測試，並提供比現有治療更有意義的治療益處的產品，可能有資格獲得加速批准，並可能基於充分和良好控制的臨牀試驗，確定藥物產品對合理地有可能預測臨牀益處的替代終點，或者對可以比不可逆轉發病率或死亡率(Imm)更早測量的臨牀終點，合理地預測對不可逆轉的發病率或死亡率或其他臨牀益處的影響，考慮到這種情況的罕見或流行，以及可用或缺乏替代治療。作為批准的一項條件，FDA可能會要求獲得加速批准的藥物的贊助商進行上市後研究，以驗證和描述對IMM或其他臨牀終點的預期效果，該藥物可能會受到加速停藥程序的影響。
此外，根據2012年7月通過的食品和藥物管理局安全與創新法案(FDASIA)的規定，贊助商可以請求將候選產品指定為“突破性療法”。突破性療法被定義為一種旨在單獨或與一種或多種其他藥物聯合治療嚴重或危及生命的疾病或狀況的藥物，初步臨牀證據表明，該藥物可能在一個或多個臨牀重要終點顯示出比現有療法有實質性改善的效果，例如在臨牀開發早期觀察到的實質性治療效果。被指定為突破性療法的藥物也有資格獲得加速批准。FDA必須採取某些行動，如及時召開會議和提供建議，以加快批准突破性療法的申請的開發和審查。
即使產品符合其中一個或多個計劃的條件，FDA也可以在以後決定該產品不再符合資格條件，或者決定不縮短FDA審查或批准的時間段。我們可能會在適當的時候為我們的候選產品探索其中的一些機會。
加速審批途徑
FDA可能會加速批准一種藥物，用於治療嚴重或危及生命的疾病，該藥物可為患者提供比現有治療更有意義的治療優勢，其依據是確定該藥物對合理地可能預測臨牀益處的替代終點有影響。如果產品對中間臨牀終點的影響可以早於對IMM的影響，並且考慮到疾病的嚴重性、稀有性或流行率以及替代療法的可獲得性或缺乏，合理地可能預測對IMM或其他臨牀益處的影響時，FDA也可以批准加速批准這種情況。獲得加速批准的藥品必須符合與獲得傳統批准的藥品相同的安全和有效性法定標準。
出於加速審批的目的，替代終點是一個標記，例如實驗室測量、放射圖像、體徵或其他被認為可以預測臨牀益處的指標，但其本身並不是臨牀效益的衡量標準。替代終點通常比臨牀終點更容易或更快地進行測量。中間臨牀終點是對治療效果的測量，被認為合理地有可能預測一種藥物的臨牀益處，例如對IMM的影響。FDA在基於中間臨牀終點的加速審批方面經驗有限，但已表示，如果終點測量的治療效果本身並不是臨牀益處和傳統審批的基礎，則此類終點通常可以支持加速審批，前提是有依據得出治療效果合理地可能預測藥物的最終臨牀益處的結論。
加速審批路徑最常用於病程較長且需要較長時間來衡量藥物的預期臨牀益處的環境中，即使對替代或中間臨牀終點的影響發生得很快。因此，加速批准被廣泛用於開發和批准用於治療各種癌症的藥物，這些癌症的治療目標通常是提高存活率或降低發病率，典型病程的持續時間需要漫長的、有時甚至是大型的試驗來證明臨牀或生存益處。
加速批准途徑通常取決於贊助商同意以勤奮的方式進行額外的批准後驗證性研究，以驗證和描述藥物的臨牀應用
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福利。因此，在此基礎上批准的候選藥物必須遵守嚴格的上市後合規要求，包括完成第四階段或批准後臨牀試驗，以確認對臨牀終點的影響。如果不進行所需的批准後研究，或在上市後研究期間確認臨牀益處，將允許FDA迅速將該藥物撤出市場。所有根據加速法規批准的候選藥物的宣傳材料都要經過FDA的事先審查。
505(B)(2)通道
505(B)(2)新藥申請(NDA)是美國食品和藥物管理局(FDA)的縮寫藥品審批途徑。該通道是由1984年的“哈奇-瓦克斯曼修正案”(Hatch-Waxman修正案)創建的，其中第505(B)(2)款提到了FDCA的一部分。第505(B)(2)條的規定部分是為了幫助避免對先前批准的(“參考”或“列出的”)藥物進行的不必要的重複研究；該條款明確允許FDA依賴非NDA申請人開發的、申請人沒有獲得參考權的數據。A 505(B)(2)NDA包含完整的安全性和有效性報告，但允許NDA批准所需的至少部分信息，如活性成分的安全性和有效性信息，來自不是由申請人或為申請人進行的研究。FDA還可能要求申請人進行額外的研究或測量，以支持從批准的產品進行更改。然後，FDA可以針對所有或部分已批准參考產品的標籤適應症，以及第505(B)(2)條申請人尋求的任何適應症，批准新產品候選。
孤兒藥物指定和排他性
根據《孤兒藥品法》，如果一種藥物產品旨在治療一種罕見的疾病或狀況(通常指在美國，此類疾病或狀況影響的人數少於20萬人，或者在無法合理預期在美國開發和生產用於治療該疾病或狀況的藥物產品的成本將從該產品的銷售中收回)，FDA可以將該藥物產品指定為“孤兒藥物”(Orphan Drug Act)，該藥物產品旨在治療一種罕見的疾病或狀況(通常指在美國，此類疾病或狀況影響的人數少於200,000人，或者在無法合理預期的情況下會從該產品的銷售中收回開發和生產該藥物產品的成本)。公司必須在提交保密協議之前申請孤立產品指定。如果請求獲得批准，FDA將披露治療劑的身份及其潛在用途。孤立產品指定不會在監管審查和審批過程中傳達任何優勢，也不會縮短監管審批過程的持續時間。
如果具有孤兒狀態的產品獲得FDA對其指定的疾病或條件的第一次批准，或在指定的罕見疾病或條件下的選定適應症或使用，則該產品通常將獲得孤兒產品專有權。孤兒產品排他性是指FDA在七年內不得批准同一產品的同一適應症的任何其他申請，除非在某些有限的情況下。如果被指定為孤兒產品的藥物或藥品最終獲得了上市批准，其適應症的範圍比其孤兒產品申請中指定的範圍更廣，則該藥物或藥品可能無權獲得獨家經營權。在某些情況下，孤兒專賣權不會阻止另一種產品的批准，包括如果具有相同適應症的具有相同活性成分的後續產品被證明在更好的療效或安全性基礎上在臨牀上優於批准的產品，或者對患者護理做出了重大貢獻，或者如果擁有孤兒藥物專營權的公司無法滿足市場需求。此外，FDA可以批准一種以上的產品用於同一孤兒適應症或疾病，只要這些產品含有不同的有效成分。此外，競爭對手可以獲得不同產品的批准，以獲得孤兒產品具有排他性的指示，或者獲得相同產品的批准，但獲得不同的指示(孤兒產品具有排他性)。
審批後要求
根據FDA批准生產或分銷的藥品受FDA普遍和持續的監管，其中包括與記錄保存、定期報告、產品抽樣和分銷、廣告和促銷以及報告產品不良反應相關的要求。在批准後，對批准的產品的大多數更改，如增加新的適應症或其他標籤聲明，都必須事先得到FDA的審查和批准。對於任何上市產品和生產這些產品的機構，都有持續的年度使用費要求，對於臨牀數據的補充應用，也有新的申請費。
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FDA可能會強加一些審批後要求，作為批准保密協議的條件。例如，FDA可能要求進行上市後測試，包括第四階段臨牀試驗，並進行監測，以進一步評估和監測產品在商業化後的安全性和有效性。
此外，藥品製造商和其他參與生產和分銷批准藥品的實體必須向FDA和州政府機構登記其機構，並接受FDA和這些州政府機構的定期突擊檢查，以確保符合cGMP要求。對生產流程的更改受到嚴格監管，通常需要FDA事先批准才能實施。FDA的規定還要求調查和糾正與cGMP要求的任何偏差，並對贊助商和贊助商可能決定使用的任何第三方製造商提出報告和文件要求。因此，製造商必須繼續在生產和質量控制方面花費時間、金錢和精力，以保持cGMP合規性。
藥品或醫療器械獲得批准後，如果沒有遵守監管要求和標準，或者產品上市後出現問題，FDA可能會撤回批准。如果產品後來發現以前未知的問題，包括預料不到的嚴重程度或頻率的不良事件，或生產過程，或未能遵守法規要求，可能會導致強制修訂批准的標籤以添加新的安全信息；實施上市後研究或臨牀試驗以評估新的安全風險；或根據REMS計劃實施分銷或其他限制。除其他外，其他潛在後果包括：
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對產品營銷或製造的限制，產品完全退出市場或產品召回；
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對批准後的臨牀試驗處以罰款、警告信或暫停；
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FDA拒絕批准待批准的NDA或已批准的NDA的補充劑，或暫停或撤銷產品審批；
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產品被扣押或扣留，或者拒絕允許產品進出口的；
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禁令或施加民事或刑事處罰。
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FDA對投放市場的產品的營銷、標籤、廣告和促銷進行嚴格監管。藥品或器械只能按照批准的適應症並按照批准的標籤的規定進行宣傳。FDA和其他機構積極執行禁止推廣標籤外用途的法律法規，被發現不當推廣標籤外用途的公司可能會承擔重大責任。
美國醫療欺詐和濫用法律及合規性要求
我們受到針對醫療保健行業欺詐和濫用的各種聯邦和州法律的約束。這些法律可能會影響我們提議的銷售和營銷計劃等。此外，我們可能會受到聯邦政府和我們開展業務的州對患者隱私的監管。可能影響我們運營的法律包括：
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聯邦反回扣法規，除其他事項外，禁止任何人直接或間接以現金或實物索取、接受、提供或支付報酬，以誘使或獎勵個人推薦或購買、訂購或推薦根據聯邦醫療計劃(如聯邦醫療保險和醫療補助計劃)可報銷的項目或服務。“報酬”一詞被廣泛解釋為包括任何有價值的東西；
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聯邦虛假索賠和民事罰款法律，包括聯邦民事虛假索賠法案，該法案禁止任何人在知情的情況下提交或導致提交向聯邦項目(包括聯邦醫療保險和醫療補助)支付虛假或欺詐性項目或服務的索賠；
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HIPAA的條款，它創建了聯邦刑法，其中禁止明知並故意執行詐騙任何醫療福利計劃的計劃，或在醫療福利、項目或服務的交付或付款方面做出虛假陳述。此外，經《經濟和臨牀健康信息技術法案》及其實施條例修訂的HIPAA對個人可識別健康信息的隱私、安全和傳輸提出了某些要求；以及
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《患者保護和平價醫療法案》(Patient Protection And Affordable Care Act)下的聯邦醫生支付陽光法案要求，要求某些藥物和生物製品的製造商跟蹤並向醫療保險和醫療補助服務中心(CMS)報告他們向美國醫生和教學醫院支付的款項和其他價值轉移，以及醫生對製造商的所有權和投資權益。
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美國以外的監管機構
如果我們的任何候選產品一旦獲得批准，在國外銷售，我們可能會受到類似的外國法律法規的約束，例如，可能包括適用的上市後要求，包括安全監控、反欺詐和濫用法律、實施公司合規計劃以及向醫療保健專業人員報告付款或其他價值轉移。
要在歐洲經濟區(EEA)(由28個歐盟成員國加上挪威、冰島和列支敦士登組成)和許多其他外國司法管轄區銷售我們未來的產品，我們必須獲得單獨的監管批准。更具體地説，在歐洲經濟區，醫藥產品只有在獲得營銷授權(MA)後才能商業化。有兩種類型的營銷授權：
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歐盟委員會根據歐洲藥品管理局人用藥品委員會的意見，通過集中程序頒發的共同體MA，在整個歐洲經濟區範圍內有效。集中程序對某些類型的產品是強制性的，如生物技術藥品、孤兒藥品和用於治療艾滋病、癌症、神經退行性疾病、糖尿病、自身免疫性疾病和病毒性疾病的藥品。對於含有歐洲環保局尚未授權的新活性物質的產品，或構成重大治療、科學或技術創新或符合歐盟公共衞生利益的產品，集中化程序是可選的；以及
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由歐洲經濟區成員國主管當局頒發的國家MA僅覆蓋其各自的領土，適用於不屬於集中程序強制範圍的產品。如果一種產品已經被授權在歐洲經濟區的一個成員國銷售，這個全國性的MA可以通過相互認可程序在另一個成員國得到承認。如果該產品在申請時沒有在任何成員國獲得國家MA，它可以通過分散的程序在不同的成員國同時獲得批准。
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根據上述程序，在授予MA之前，EMA或歐洲經濟區成員國主管當局根據有關產品質量、安全性和有效性的科學標準對產品的風險-效益平衡進行評估。
數據和營銷排他性
在歐洲經濟區，授權營銷的新產品或參考產品在獲得營銷授權後，有資格獲得八年的數據獨佔權和額外的兩年的市場獨佔權。數據排他期防止仿製藥或生物相似申請者在歐盟申請仿製藥或生物相似藥上市授權時，在自參考產品首次在歐盟獲得授權之日起的八年內，依賴參考產品檔案中包含的臨牀前和臨牀試驗數據。市場排他期阻止成功的仿製藥或生物相似申請者在歐盟將其產品商業化，直到參考產品在歐盟獲得首次授權的10年後。10年市場專營期可延長至
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如果在這10年的前8年中，營銷授權持有者獲得了一個或多個新治療適應症的授權，而這些適應症在授權前的科學評估期間被認為與現有療法相比能帶來顯著的臨牀益處，則最長為11年。
孤兒藥物名稱
在歐洲藥品管理局，如果贊助商能夠證明，當申請提出時，該藥品旨在診斷、預防或治療在歐盟影響不超過萬分之五的危及生命或慢性衰弱的疾病，或者該產品旨在診斷、預防或治療危及生命、嚴重虛弱或嚴重和慢性的歐盟疾病，並且如果沒有激勵措施，該藥物在歐盟的銷售不太可能產生足夠的回報，從而證明該產品是孤兒藥物，則該產品可被指定為孤兒藥物，如果該產品的贊助商能夠確定該產品是用於診斷、預防或治療在歐盟影響不超過萬分之五的生命威脅或慢性衰弱疾病，或者該產品旨在診斷、預防或治療危及生命、嚴重虛弱或嚴重和慢性的疾病，並且如果沒有激勵措施，該藥物在歐盟的銷售不太可能產生足夠的回報對於上述兩種情況中的任何一種，申請人必須證明沒有歐盟授權的令人滿意的診斷、預防或治療相關疾病的方法，或者，如果存在這種方法，藥物將對受該疾病影響的人產生重大益處。
在歐洲經濟區，被指定為孤兒產品的申請可以在提交產品上市批准申請之前的任何時候提出。孤兒藥物的上市授權將導致10年的市場排他期。在此市場專營期內，EMA或成員國主管部門不能接受針對同一適應症的類似醫藥產品的另一項營銷授權申請或授予營銷授權。對於也符合商定的兒科研究計劃的藥物，市場排他期延長兩年。
然而，如果在第五年結束時確定該產品不再符合孤兒藥物指定的標準，例如因為該產品的利潤足夠高而不足以證明市場排他性是合理的，那麼這一期限可能會縮短到六年。只有在非常特殊的情況下，才能撤銷市場獨家經營權，例如營銷授權持有人的同意、無法供應足夠數量的產品、類似醫藥產品顯示出“臨牀優勢”，或者在經過孤兒藥品委員會審查後，應成員國在市場獨佔期第五年提出的要求(如果認定標準不再適用)，才能撤銷市場獨家經營權。被指定為孤兒藥物的醫藥產品有資格獲得歐盟及其成員國提供的獎勵，以支持孤兒藥物的研究、開發和可獲得性。
其他美國監管事項
產品批准後的製造、銷售、促銷和其他活動，除受FDA監管外，還受美國眾多監管機構的監管，包括醫療保險和醫療補助服務中心、衞生與公眾服務部其他部門、司法部、藥品監督管理局、消費品安全委員會、聯邦貿易委員會、職業安全與健康管理局、環境保護局以及州和地方政府。
例如，在美國，銷售、營銷和科學教育項目也必須遵守州和聯邦的欺詐和濫用法律。這些法律包括聯邦反回扣法規，該法規規定，任何人，包括處方藥製造商(或代表其行事的一方)，在知情和故意的情況下，索取、接受、提供或支付任何旨在誘導或獎勵轉診的報酬，包括購買、推薦、訂購或開出特定藥物的處方，都是非法的，這些報酬可能是根據聯邦醫療保健計劃(如聯邦醫療保險或醫療補助)支付的。違反這項法律的人最高可被判處五年監禁、刑事罰款、行政民事罰款和被排除在聯邦醫療保健計劃之外。此外，ACA規定，政府可以斷言，根據虛假索賠法案的目的，包括因違反聯邦反回扣法規而產生的物品或服務的索賠構成虛假或欺詐性索賠。
定價和返點計劃必須符合1990年美國綜合預算調節法的醫療補助返點要求以及ACA的最新要求。如果向總務署聯邦供應時間表的授權用户提供產品，
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適用其他法律和要求。產品必須符合美國“防止毒物包裝法”中適用的兒童保護包裝要求。製造、銷售、促銷和其他活動也可能受到聯邦和州消費者保護和不正當競爭法律的約束。
醫藥產品的分銷受到額外要求和法規的約束，包括旨在防止未經授權銷售醫藥產品的廣泛記錄保存、許可、儲存和安全要求。
如果不遵守這些法律或法規要求中的任何一項，公司將面臨可能的法律或法規行動。根據情況不同，不符合適用的監管要求可能導致刑事起訴、罰款或其他處罰、禁令、召回請求、扣押產品、完全或部分暫停生產、拒絕或撤回產品批准或拒絕允許公司簽訂供應合同，包括政府合同。任何針對我們違反這些法律的行為，即使我們成功地進行了辯護，也可能導致我們招致鉅額法律費用，並轉移我們管理層對業務運營的注意力。禁止或限制銷售或撤回我們銷售的未來產品可能會以不利的方式對我們的業務產生重大影響。
法規的更改或對現有法規的解釋可能會影響我們未來的業務，例如，要求：(I)更改我們的製造安排；(Ii)添加或修改產品標籤；(Iii)召回或停產我們的產品；或(Iv)額外的記錄保存要求。如果有任何這樣的改變，可能會對我們的業務運營產生不利影響。
美國專利期恢復和營銷排他性
根據FDA批准任何未來候選產品的時間、期限和細節，我們的某些美國專利可能有資格根據《哈奇-瓦克斯曼法案》獲得有限的專利期延長。哈奇-瓦克斯曼法案(Hatch-Waxman Act)允許恢復最長五年的專利期，作為對產品開發和FDA監管審查過程中失去的專利期的補償。然而，專利期限恢復不能延長專利的剩餘期限，從產品批准之日起總共不能超過1400年。專利期恢復期一般為IND生效日期到NDA或BLA提交日期之間的時間的一半，加上NDA或BLA提交日期到該申請獲得批准之間的時間的一半，但審查期限會在申請人沒有進行盡職調查的任何時間內縮短。只有一項適用於批准的藥物的專利有資格延期，延期申請必須在專利到期前提交。美國專利商標局與FDA協商，審查並批准任何延長或恢復專利期的申請。將來，我們可能會申請恢復我們目前擁有或許可的專利的專利期，以延長其當前到期日之後的專利壽命，這取決於臨牀試驗的預期長度以及提交相關NDA或BLA所涉及的其他因素。
FDCA中的市場排他性條款還會延遲某些申請的提交或審批。FDCA為第一個獲得新分子實體NDA批准的申請者提供了為期五年的美國境內非專利市場獨家經營權。如果FDA以前沒有批准過任何其他含有相同活性部分的新藥，那麼藥物就是一個新的分子實體。活性部分是負責藥物物質作用的分子或離子。在專營期內，FDA不得接受另一家公司為該藥物的另一版本提交的ANDA或505(B)(2)NDA進行審查，前提是申請人不擁有或擁有合法的參考批准所需的所有數據的權利。然而，如果申請包含專利無效或不侵權的證明，則可以在四年後提交申請。FDCA還為NDA、505(B)(2)NDA或現有NDA的補充提供三年的市場排他性，前提是申請人進行或贊助的新臨牀研究(生物利用度研究除外)被FDA認為對批准申請至關重要，例如，現有藥物的新適應症、劑量或強度。這項為期三年的專營權僅涵蓋與新的臨牀研究相關的使用條件，並不禁止FDA批准含有原始活性物質的藥物的ANDA。五年和三年的專營權不會推遲提交或批准完整的保密協議。然而，提交完整的保密協議的申請人將被要求進行或獲得參照權，以證明安全和有效所需的所有臨牀前研究和充分和良好控制的臨牀試驗。
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承保和報銷
我們產品的銷售在一定程度上取決於我們的產品將在多大程度上由第三方付款人承保，如政府醫療計劃、商業保險和託管醫療機構。在美國，沒有統一的藥品覆蓋和報銷政策。因此，我們的任何產品的承保範圍和報銷金額將在付款人的基礎上做出決定。因此，承保範圍的確定過程通常是一個耗時且昂貴的過程，需要我們分別為每個付款人提供使用我們產品的科學和臨牀支持，而不能保證將獲得承保範圍和足夠的報銷。
美國政府、州立法機構和外國政府對實施成本控制計劃表現出極大的興趣，以限制政府支付的醫療成本的增長，包括價格控制、報銷限制和用仿製藥替代品牌處方藥的要求。例如，ACA包含的條款可能會通過增加醫療補助計劃報銷的藥品的回扣、將醫療補助回扣擴大到醫療補助管理的醫療計劃、對某些聯邦醫療保險D部分受益人的強制性折扣以及基於製藥公司對聯邦醫療保健計劃的銷售份額的年費來降低藥品的盈利能力。採取一般控制和措施，再加上在現有控制和措施的司法管轄區收緊限制性政策，可能會限制對藥品的支付。
醫療補助藥品退税計劃要求製藥商與衞生與公眾服務部部長簽訂並生效國家退税協議，作為各州獲得製造商向醫療補助患者提供的門診藥物的聯邦匹配資金的條件。ACA對醫療補助藥品退税計劃做出了幾項改變，包括通過將大多數品牌處方藥的最低基本醫療補助退税從製造商平均價格的15.1%(即AMP)提高到AMP的23.1%，增加了製藥商的退税責任，增加了品牌產品固體口服劑型的“系列延伸”(即新配方，如緩釋製劑)的新退税計算，以及通過修改AMP的法定定義可能影響其退税責任。ACA還通過要求製藥商為醫療補助管理的醫療保健使用支付退税，並通過擴大有資格獲得醫療補助藥物福利的潛在人口，擴大了受藥品退税影響的醫療補助使用範圍。CMS還提議將醫療補助退税責任擴大到美國領土。
《2003年聯邦醫療保險處方藥、改善和現代化法案》(MMA)設立了聯邦醫療保險D部分計劃，為聯邦醫療保險受益人提供自願處方藥福利。根據D部分，聯邦醫療保險受益人可以參加由私人實體提供的處方藥計劃，這些計劃提供門診處方藥的保險。與聯邦醫療保險A部分和B部分不同，D部分的覆蓋範圍並不標準化。雖然所有的聯邦醫療保險藥物計劃必須至少提供聯邦醫療保險設定的標準承保水平，但D部分處方藥計劃發起人不需要為所有承保的D部分藥物付費，每個藥物計劃都可以開發自己的藥物處方，確定它將覆蓋哪些藥物以及覆蓋的級別或級別。然而，D部分處方藥處方必須包括覆蓋的D部分藥物的每個治療類別和類別的藥物，儘管不一定包括每個類別或類別的所有藥物。D部分處方藥計劃使用的任何處方都必須由藥房和治療委員會開發和審查。政府支付處方藥的部分費用可能會增加對我們獲得上市批准的產品的需求。然而，D部分處方藥計劃涵蓋的我們產品的任何談判價格都可能低於我們本來可能獲得的價格。此外，雖然MMA只適用於聯邦醫療保險受益人的藥品福利，但私人支付者在設定自己的支付率時往往遵循聯邦醫療保險覆蓋政策和支付限制。MMA導致的任何付款減少都可能導致非政府付款人付款的類似減少。
對於根據Medicaid或Medicare Part B計劃獲得聯邦報銷或直接銷售給美國政府機構的藥品，製造商必須向有資格參與340B藥品定價計劃的實體提供折扣。給定產品所需的340B折扣是根據製造商報告的AMP和醫療補助返點金額計算的。自2010年起，ACA擴大了有資格獲得340B折扣定價的實體類型，儘管根據目前的法律狀況，除兒童醫院外，這些新符合條件的實體將沒有資格獲得
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獲得340億元的孤兒藥品折扣定價。此外，由於340B藥品價格是根據AMP和醫療補助返點數據確定的，上述對醫療補助返點公式和AMP定義的修訂可能會導致所需的340B折扣增加。
如上所述，如果政府和第三方付款人不能提供足夠的保險和報銷，我們獲得監管部門批准進行商業銷售的任何產品的適銷性可能會受到影響。美國對成本控制措施的重視已經增加，我們預計將繼續增加藥品定價的壓力。承保政策和第三方報銷費率可能隨時更改。即使我們獲得監管部門批准的一個或多個產品獲得了有利的承保範圍和報銷狀態，未來也可能會實施不太有利的承保政策和報銷費率。
此外，在大多數外國，藥品的建議定價必須獲得批准，才能合法上市。各國對藥品定價和報銷的要求差別很大。例如，歐盟為其成員國提供了各種選擇，以限制其國家醫療保險系統提供報銷的醫療產品的範圍，並控制供人使用的醫療產品的價格。成員國可以批准醫藥產品的具體價格，也可以對將醫藥產品投放市場的公司的盈利能力採取直接或間接控制制度。不能保證任何對藥品實行價格管制或報銷限制的國家會允許對我們的任何產品做出有利的報銷和定價安排。從歷史上看，在歐盟推出的產品並不遵循美國的價格結構，通常價格往往會低得多。
科學顧問委員會
我們組建了一個高素質的科學顧問委員會，他們共同在神經退行性疾病、腦內傳染病、藥物開發和轉化醫學等領域擁有深厚的專業知識。
特德·道森博士，醫學博士，博士，細胞工程研究所所長，約翰·霍普金斯大學醫學院神經學教授。他專注於運動障礙，疾病神經生物學的許多進展都源於道森博士對神經細胞死亡機制的鑑定和對神經退行性變分子機制的闡明。他開創了一氧化氮在中風和興奮性毒性中的神經元損傷中的作用，並闡明瞭一氧化氮和聚(ADP-核糖)聚合酶殺死神經元的分子機制。他對一氧化氮的研究使人們對這種氣體信使分子的神經遞質功能有了更深入的瞭解。他與人共同發現了非免疫抑制劑親免疫配體的神經營養特性。道森博士的發現帶來了創新的方法，並有助於開發新的藥物來治療神經疾病，如帕金森氏病和阿爾茨海默病以及其他神經退行性疾病。由於他在科學顧問委員會的參與，道森博士獲得了131,123股我們普通股的期權，行權價為每股2.31美元，期權將於2027年12月31日到期。
瓦琳娜·道森博士是約翰霍普金斯大學醫學院神經學、神經科學、生理學和細胞與分子醫學研究生項目的教授。她是細胞工程研究所神經再生和幹細胞項目的聯合主任。
道森博士的實驗室積極致力於發現和定義導致神經元存活或神經元死亡的細胞信號通路。她探索了帕金森病的單基因形式的作用，重點研究了Parkin、EIF4G1和LRRK2，以便開始定義對帕金森病重要的生化信號。她開發了酵母、細胞、蒼蠅和小鼠模型，以探索導致帕金森氏病的突變，並研究了人類神經元培養和人類死後組織，以探索與帕金森氏症相關的生存和疾病信號事件。以及定義神經元存活網絡。由於她在科學顧問委員會的參與，道森博士獲得了131,123股我們普通股的期權，行權價為每股2.31美元，期權將於2027年12月31日到期。
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FRCPC醫學博士，Henry P.和Georgette Goldschmidt教授，神經科榮譽主任，紐約市西奈山醫學院神經科學系教授。他在多倫多大學(University Of Toronto)獲得醫學學位，在哥倫比亞大學哥倫比亞長老會醫學中心(Columbia Presbyterian Medical Center)的紐約神經學研究所(New York Neurotics Institute At Columbia Presbyterian Medical Center)接受神經學培訓，並在哥倫比亞大學(Columbia University)進行神經解剖學研究生學習。在加入西奈山之前，他曾在麥吉爾大學、杜克大學和南佛羅裏達大學任教。他是美國神經病學學會頒發的運動障礙研究獎的獲得者。他是邁克爾·J·福克斯基金會科學顧問委員會的執行委員會成員，並曾在許多其他醫學和科學顧問委員會任職。他曾在幾個編輯委員會任職，包括擔任《運動紊亂》雜誌的聯合主編。他的臨牀和基礎科學研究致力於為帕金森氏病和其他神經退行性疾病定義更有效的治療方法。奧蘭諾博士已經撰寫了350多篇出版物，在過去的25年裏，他在美國帕金森氏症的引文排行榜上排名第一。他在世界各地的大學和會議上發表過關於運動障礙的演講。
羅伯特·豪澤博士是佛羅裏達州坦帕市南佛羅裏達大學醫學院的神經學教授。他是美國聯邦帕金森氏病和運動障礙中心的主任，該中心是帕金森基金會的卓越中心。約翰·豪澤博士從賓夕法尼亞州費城的坦普爾大學醫學院(Temple University School Of Medicine)獲得醫學學位，並在弗吉尼亞州諾福克的東弗吉尼亞研究生院(East弗吉尼亞Graduate School Of Medicine)完成了神經學培訓。約翰·豪澤博士在南佛羅裏達大學完成了運動障礙研究獎學金，並於1994年成為中心主任。約翰·豪澤博士撰寫或合著了300多篇同行評議的出版物，是世界上被引用最多的帕金森氏病研究人員之一。他曾任美國神經病學學會介入神經病學部主席，曾在帕金森研究小組執行委員會任職，也是美國國立衞生研究院發起的帕金森病神經保護性探索性試驗項目(NET-PD)指導委員會成員。豪澤博士經常在科學會議上演講，並擔任2009年世界神經病學聯合會帕金森病及相關疾病國際大會主席。他在臨牀試驗設計和執行方面擁有豐富的專業知識。他開發的結果指標已經成為臨牀試驗中使用的黃金標準。他積極為病人服務，自2003年以來每年都被同行和卡斯爾康諾利醫療有限公司評為最佳醫生。他的主要研究興趣是開發治療帕金森氏症和其他運動障礙的新的內科和外科治療方法。
卡爾·基伯茨博士，醫學博士，M.P.H.，羅伯特·J·喬因特神經病學教授，臨牀研究高級副院長，羅切斯特大學醫學中心(URMC)臨牀與翻譯科學研究所所長。他也是公共衞生科學和環境醫學的教授，也是人類實驗治療中心(CHET)的創始主任。CHET與URMC內的研究人員以及北美、歐洲、亞洲和大洋洲的同事合作，在廣泛的疾病領域進行學習階段的臨牀試驗。Kieburtz博士的主要臨牀和研究興趣是影響基底節的神經退行性疾病，特別是帕金森病、亨廷頓病和艾滋病毒相關的神經疾病。他是NINDS贊助的帕金森病神經保護劑試驗(NET-PD)的首席研究員，並領導了NEI資助的神經眼科聯盟的協調中心。他在羅切斯特大學(University Of Rochester)完成了醫學博士和公共衞生碩士學位，還獲得了神經學住院醫師資格和實驗治療學獎學金。
傑弗裏·H·科爾多爾博士，博士，拉什大學醫學中心Alla V.and Solomon Jesmer衰老和神經科學教授。他是運動障礙領域的國際權威，在運動障礙的實驗療法和發病機制方面擁有特別的專長。約翰·科爾多爾博士在全球帕金森氏病專業知識排行榜上排名第29位。他進行了許多基因和細胞治療的臨牀前研究，這些研究已經轉化為臨牀試驗。他在細胞替代策略領域發表了里程碑式的論文，包括首次證明胎兒多巴胺能移植物可以在帕金森氏病(NEJM)患者身上存活、神經支配和形成突觸。此外，他還證明瞭這類患者的長期移植物可以形成路易小體(“自然醫學”)。他在“自然”雜誌上與人合著了一篇論文，證明人的多巴胺能幹細胞可以在帕金森病小鼠、大鼠和猴子身上存活併發揮作用。關於
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在基因治療方面，他在“科學”雜誌上發表了一篇主要文章，證明瞭在帕金森病的非人類靈長類動物模型中，基因傳遞GDNF可以防止運動症狀的出現和黑質紋狀體的退化。約翰·科爾多爾博士也是第一個證明CNTF的基因傳遞可以避免亨廷頓病非人類靈長類動物模型中的神經退化過程的人。約翰·科爾多爾博士發表了350多篇手稿和章節，其中14篇是引文經典。他在世界各地講學，並在20多個期刊編輯委員會任職(包括運動障礙在內的兩個分部的負責人和副主編)。他還曾在世界帕金森氏症大會的項目委員會任職，是ASNTR的前主席，也是SAB創始成員和邁克爾·J·福克斯基金會兩次執行委員會成員。約翰·科爾多爾博士獲得了紐約市立大學(CUNY)的學士、碩士和博士學位。2004年，他被授予紐約州立大學榮譽理科博士學位。
肯尼斯·馬雷克博士是神經退行性疾病研究所所長兼高級科學家。馬雷克博士的主要研究興趣包括識別早期檢測的生物標誌物、評估疾病進展，以及開發帕金森氏症和阿爾茨海默病以及相關神經退行性疾病的新療法。他對體內神經感受器成像生物標記物特別感興趣。他撰寫了許多關於這些主題的神經學和神經科學出版物。馬雷克博士是正在進行的幾項多中心國際研究的首席研究員，包括帕金森進展標誌物倡議(PPMI)、帕金森相關風險綜合徵(PARS)研究和預防路徑(P2P)。馬雷克博士在邁克爾·J·福克斯基金會的科學顧問委員會任職，是該基金會的特別顧問。他也是分子神經成像公司LLC的聯合創始人，這是一家提供發現和臨牀神經成像研究服務的公司。他在普林斯頓大學獲得生物化學學士學位，在耶魯大學獲得醫學博士學位。
Jay Pasricha博士是約翰霍普金斯大學醫學院醫學系副主任兼醫學和神經科學教授，約翰霍普金斯大學凱裏商學院創新管理學教授。他是約翰·霍普金斯神經胃腸病中心的主任，也是約翰·霍普金斯大學阿莫斯食品、身體和精神中心的主任。在約翰·霍普金斯大學任職之前，帕斯里卡博士曾於2007年至2012年擔任斯坦福大學醫學院胃腸病系主任。在此之前，他在德克薩斯大學醫學部領導胃腸科，在那裏他是Bassel和Frances Blanton的內科特聘教授。他的具體興趣集中在內臟疼痛、胃腸動力、腸腦軸、微生物區系、神經調節以及血糖控制和肥胖的神經控制等分子機制上。他的臨牀興趣包括胃腸動力障礙和腹痛，以及開發治療各種胃腸道疾病的新型內窺鏡手術和設備。他一直被列入康奈利城堡的美國“頂級醫生”和“最佳醫生”名單，並撰寫了300多篇手稿/書籍章節。他曾在國家消化疾病委員會任職，該委員會由國會任命，為胃腸疾病的進展提供“路線圖”。他也是由美國胃腸學會(AGA)創建的胃腸創新與技術中心的創始主席。帕斯里查博士在FDA GI藥物諮詢委員會工作了幾年，並繼續在特別的基礎上向該機構提供建議。帕斯里查博士擁有美國專利商標局頒發的50多項專利，並在醫療技術和生物技術GI領域共同創立了幾家公司，包括阿波羅內外科、Enterastim, 急救射擊治療(FAST)、神經胃泌素、孤兒症和Glyscend。帕斯里查博士在新德里的全印度醫學科學和培訓研究所(All-India Institute Of Medical Science And Training)獲得了醫學博士學位。隨後，他分別在喬治敦大學-DC總醫院和塔夫茨-新英格蘭醫學中心接受內科和肺科培訓。此後，他在約翰·霍普金斯醫院接受了胃腸病學培訓。
員工和人力資本資源
截至2020年9月30日，我們有兩名員工和五名承包商，其中五人共同組成了我們的管理團隊。除一人外，所有這些人都擁有博士或醫學博士學位。我們的員工和承包商分佈在波士頓、康涅狄格州和亞特蘭大。該公司目前正在將合同和諮詢管理團隊成員轉變為正式員工，預計在此次發售完成後不久將增加5名員工。我們的員工都沒有工會代表，也沒有集體談判協議的覆蓋範圍。
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目錄
我們的人力資本資源目標包括根據需要確定、招聘、留住、激勵和整合現有員工和其他員工。我們股權激勵計劃的主要目的是通過授予基於股票的薪酬獎勵來吸引、留住和激勵選定的員工、顧問和董事。
設施
我們的公司總部位於佐治亞州亞特蘭大，我們在那裏租用了一間公司辦公室。此外，我們在馬薩諸塞州波士頓設有辦公室，用作我們團隊的會議空間，大多數團隊都在周邊地區。預計此次發售後，這些獨特的設施將整合到馬薩諸塞州波士頓地區。
法律訴訟
我們可能會不時捲入訴訟或其他法律程序。我們目前不是任何訴訟或法律程序的一方。無論結果如何，由於辯護和和解費用、管理資源分流等因素，訴訟都可能對我們產生不利影響。
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目錄​
管理
高管和董事
下表列出了截至2020年11月30日我們的高管和董事的姓名、年齡和職位：
名稱
​ ​
年齡
​ ​
職位
​
高管： ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
米爾頓·H·沃納博士 ​ ​
57
​ ​ 總裁、首席執行官兼董事 ​
約瑟夫·弗拉塔羅利，C.P.A. ​ ​
58
​ ​ 首席財務官 ​
非員工董事： ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
Elizabeth O‘Farrell(1)(2)(4) ​ ​
56
​ ​ 導演 ​
羅伊·弗里曼，醫學博士(2)(3) ​ ​
69
​ ​ 導演 ​
Paul Grint，M.D.(1)(2)(3)(5) ​ ​
62
​ ​ 導演 ​
丹尼斯·伯曼(1)(3)(6) ​ ​
69
​ ​ 導演 ​
​
(1)
審計委員會委員
​
(2)
薪酬委員會成員
​
(3)
公司治理和提名委員會成員
​
(4)
審計委員會主席
​
(5)
薪酬委員會主席
​
(6)
公司治理和提名委員會主席
​
執行主任
自我們於2010年6月成立特拉華州公司以來，Milton H.Werner博士一直擔任我們的總裁兼首席執行官和董事會成員。他於2008年在佐治亞州亞特蘭大創立了我們的前身Inhibikase治療有限責任公司，當時是佐治亞州亞特蘭大的一家創業公司，最初得到了佐治亞州研究聯盟的資金支持。在創立Inhibikase之前，從2007年5月到2008年8月，約翰·沃納博士擔任無細胞免疫療法公司Celaxsys，Inc.的研究總監。1996年9月至2007年6月，沃納博士擔任洛克菲勒大學分子生物物理實驗室主任，並以副教授的身份離開該校。在洛克菲勒大學(Rockefeller University)期間，沃納博士專注於在免疫學、腫瘤學和傳染病方面對人類疾病的機制發展更完整的理解。
沃納博士是70多篇研究文章、評論和書籍章節的作者或合著者，並在世界各地150多個場合就他的研究工作發表過演講。他獲得了許多私人和公共研究撥款，總額超過2100萬美元，並獲得了幾個獎項，包括西德尼·基梅爾癌症基金會(Sidney Kimmel Cancer Foundation)的青年研究員獎、腦瘤協會的研究主席，以及W·M·凱克基金會(W.M.Keck Foundation)頒發的100萬美元的傑出青年醫學研究學者獎。他也是佐治亞州理工學院生物學院的兼職全職教授和埃默裏大學温希普癌症研究所的成員，這兩所大學都位於佐治亞州亞特蘭大。約翰·沃納博士在加州大學伯克利分校獲得化學博士學位，在南加州大學獲得生物化學學士學位。他還在國家衞生研究所完成了結構生物學專業的博士後培訓。
我們相信Werner博士有資格在我們的董事會任職，因為他作為我們的創始人和總裁兼首席執行官提供的視角和經驗，以及他在製藥行業的經驗，特別是在神經科學、傳染病和藥物發現和開發領域的經驗。
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目錄
約瑟夫·弗拉塔羅利(Joseph Frattaroli)自2018年4月以來一直擔任我們的首席財務官。從2015年7月到2017年，布拉塔羅利先生一直擔任丹福斯顧問有限責任公司的獨立顧問，為丹福斯顧問有限責任公司新興的公共和私人生物技術和生物製藥客户提供戰略諮詢服務。2010年1月，Frattaroli先生創建了旗艦諮詢公司，在過去十年中，他通過該公司為幾家新興的生物製藥和醫療設備公司提供首席財務官和諮詢服務，職責包括資本形成、交易結構以及協助非上市公司向公開交易的SEC註冊商轉型。弗拉塔羅利先生是一名註冊會計師，在納斯達克和場外交易市場公司的上市公司申報和合規方面擁有超過15年的經驗。Frattaroli先生獲得塞勒姆州立大學會計學學士學位，之前受僱於安永律師事務所(Ernst&Young，LLP)。
2010年3月11日，弗拉塔羅利先生擔任代理首席執行官兼總裁的Vaso Active PharmPharmtics，Inc.(簡稱Vaso)根據美國破產法第11章提交了自願救濟請願書，該請願書於2016年7月11日被轉換為破產法第7章。2012年10月9日，美國特拉華州地區破產法院(以下簡稱法院)在撤銷訴訟受託人(以下簡稱受託人)對布拉塔羅利先生提起的訴訟中裁定，應避免瓦索向弗拉塔羅利先生進行的某些轉讓。2012年12月19日，受託人促成了對Frattaroli先生的最終判決，金額為328,827美元，外加利息。2018年9月25日，受託人與Frattaroli先生簽訂和解協議，規定支付35,000美元，以完全履行法院於2018年10月29日批准的判決。
主要非執行官員
Roger Rush博士自2015年1月以來一直擔任我們的臨牀前研究主管，他是製藥業的資深人士，在英國和美國為大大小小的製藥公司和合同研究組織工作了30多年，現在總部設在大波士頓地區。約翰·拉什博士自2015年2月以來一直擔任Allon臨牀前諮詢公司的負責人。2012年3月至2014年12月，他擔任製藥公司Idenix PharmPharmticals，Inc.的臨牀前開發副總裁，該公司是默克公司(Merck&Company，Inc.)的全資子公司，負責DMPK、毒理學和發現研究，這些研究導致發現治療丙型肝炎病毒的先導分子。他的主要職業生涯一直專注於臨牀前研究和開發、安全性評估以及將發現研究分子轉化為臨牀開發。他提交了20多份IND、CTA和產品許可證申請，並批准了尼卡地平(Cardene)、雷諾嗪(Ranexa)、福斯坎(Foscan)和齊留通(Zyflo CR)等藥物。他的工作涉及許多治療領域，包括抗炎、抗過敏、關節炎、抗感染、中樞神經系統、心血管、腫瘤學、泌尿生殖和抗高脂血症。他獲得了理科學士學位。以及英國薩裏大學的生物化學博士學位。
Surendra Singh博士自2014年8月以來一直擔任我們的化學、製造和控制(CMC)負責人，擔任顧問。作為我們化學、製造和控制部門的負責人，Singh博士負責建立和管理商業流程、全球外包和全球供應商管理，並參與從IND到NDA的法規文件起草和審查的各個方面。自2011年以來，辛格博士一直在製藥諮詢公司Syner-G Pharma Consulting，LLC擔任化學制造和控制顧問。從2001年到2011年，他在Sunovion製藥公司及其前身Sepror Inc.擔任各種職務，包括化學工藝研究總監。他是化工工藝研發方面的專家，從主導優化到投產、技術轉讓和原料藥製造。辛格博士1991年在印度理工學院獲得博士學位，1991年至1994年在俄亥俄州立大學擔任博士後研究員。
Terence Kelly博士目前擔任我們的藥物化學和藥物發現顧問。自2014年6月以來，他一直擔任Cardax，Inc.的董事會成員，Cardax，Inc.是一家開發消費者健康和製藥技術的生命科學公司。凱利博士是製藥行業30年的老手，他與沃納博士一起開發了RAMPTM藥物設計方法。他是凱利製藥研究諮詢公司(Kelly Pharma Research Consulting，LLC)的創始人，自2010年1月以來一直擔任總裁。2010年6月至2017年7月，他在CoMentis擔任過多個職位，包括總裁兼首席執行官。2002年7月至2009年12月，他擔任勃林格公司藥物化學副總裁
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目錄
英格爾海姆製藥公司凱利博士在倫斯勒理工學院獲得化學學士學位，在德克薩斯大學奧斯汀分校獲得化學博士學位。他還在耶魯大學完成了天然產物合成的博士後研究，並獲得了紐約大學斯特恩商學院的工商管理碩士學位。
非員工董事
丹尼斯·伯曼是許多私營生物技術和科技公司的聯合創始人、董事會成員和/或種子投資者，其中五家已經上市。自2017年6月以來，伯曼一直擔任董事會諮詢和風險投資公司Molino Ventures，LLC的總裁。2008年5月至2017年4月，他擔任Tocagen Inc.的聯合創始人兼企業發展執行副總裁，Tocagen Inc.是一家上市基因治療公司，利用逆轉錄病毒和前藥激活患者的免疫系統，對抗癌症。2007年8月至2017年4月，他還擔任過Tocagen Inc.的董事會成員。伯曼先生曾擔任種子投資者、聯合創始人和/或董事會成員的其他上市公司包括首批軟件即服務公司Intervu、在線籌資先驅Kintera Inc.、專注於嘌呤/​嘧啶代謝化合物的Gensia公司，以及美國首家使用非複製型逆轉錄病毒的基因治療公司偉哥。伯曼也是水處理公司Calabrian的種子投資者。此前，伯曼先生是幾家大型律師事務所的公司法合夥人，包括Reavis&McGrath(現為Norton Rose Fulbright)和Sonnenschein Nath&Rosenthal(現為Dentons)。T.Berman先生擁有賓夕法尼亞大學沃頓商學院會計/經濟學學士學位、賓夕法尼亞大學經濟學學士學位和哈佛法學院法學博士學位。他一直是哈佛創新實驗室(i-lab)的常駐企業家和哈佛公共衞生學院的特邀演講人。伯曼先生在早期和後期製藥和生物技術公司的公司治理、公司融資和價值創造方面的技能使他成為我們董事會中獨一無二的合格成員。
自1990年以來，醫學博士羅伊·弗里曼(Roy Freeman)一直是哈佛醫學院的神經學教授，也是馬薩諸塞州波士頓貝絲以色列女執事醫學中心(Beth Israel Deaconess Medical Center)神經科自主神經和周圍神經疾病中心的主任。2017年至2019年，弗里曼博士擔任NeuroBio PharmPharmticals，Inc.董事會成員，曾任世界神經病學聯合會自主神經系統研究小組主席、美國自主學會前主席、美國神經病學學會自主學部前主席。他是止痛藥、麻醉劑和成癮臨牀試驗翻譯、創新、機會和網絡(ACTTION)的執行委員會和指導委員會成員，ACTTION是與美國FDA的公私合作伙伴關係。約翰·弗里曼博士是《自主神經科學：基礎和臨牀》的主編，也是《臨牀疼痛雜誌》、《疼痛：臨牀最新進展》和《臨牀自主研究》的編輯委員會成員。他是幾家疼痛和神經退行性疾病公司的創始人，也是許多大小製藥和生物技術公司的科學顧問委員會成員。他的研究和臨牀興趣包括神經退行性疾病的生物標記物開發，小神經纖維和自主神經系統的生理學和病理生理學，以及周圍和中樞神經系統疾病的臨牀試驗設計方法學。他是美國國立衞生研究院資助的糖尿病神經併發症、應激的神經生物學和α-突觸核病的生物標記物發展研究的首席研究員。他曾擔任多項神經退行性疾病和神經病理性疼痛臨牀試驗的首席研究員。他撰寫了250多篇原創報告、章節, 和評論。約翰·弗里曼博士從開普敦大學獲得醫學學位。約翰·弗里曼博士在帕金森氏症和其他神經疾病的臨牀治療方面擁有豐富的經驗，再加上他作為製藥公司董事和神經疾病新療法顧問的豐富經驗，使他具有獨特的資格在我們的董事會任職。
保羅·格林特(Paul Grint)醫學博士自2020年4月以來一直擔任Cardea Bio的董事會成員。自2016年以來，格林特博士一直擔任Amplyx製藥公司董事會成員和董事會薪酬委員會成員。自2014年以來，他一直擔任Synedgen董事會成員和董事會薪酬委員會成員。2017年至2019年，格林特博士擔任AmpliPhone i Biosciences首席執行官，2015年至2019年擔任AmpliPhone i Bioscience董事會成員。從2014年到
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2017年，格林特博士擔任Regulus治療公司的首席執行官，Regulus治療公司是一家上市的臨牀階段生物製藥公司。約翰·格林特博士在生物製劑和小分子研發領域擁有20多年的經驗，包括傳染病、免疫學和腫瘤學治療領域產品的成功批准和商業化。格林博士還曾在Cerexa、森林實驗室、Kalypacs、輝瑞、IDEC製藥公司和先靈葆雅公司擔任高級管理職務。他是皇家病理學家學會會員，是眾多專業和醫學學會的成員，並擁有理學學士學位。她擁有倫敦大學聖瑪麗醫院學院的工商管理碩士學位和倫敦大學聖巴塞洛繆醫院學院的理學學士學位。約翰·格林特博士作為首席執行官、私人持股和上市公司董事的豐富領導經驗，以及他在臨牀藥物開發方面的豐富經驗，使他具有獨特的資格在我們的董事會任職。
Elizabeth O‘Farrell，自2019年3月以來一直擔任Geron Corporation董事會成員和董事會審計委員會成員。自2018年6月起，奧法雷爾女士擔任PDL BioPharma，Inc.董事會成員、董事會審計委員會成員，並自2019年12月起擔任董事會薪酬委員會成員。奧法雷爾女士在禮來公司工作了25年後於2017年退休，最近的一次是在2012年1月至2017年12月擔任全球共享服務首席採購官和負責人。在此之前，她曾擔任多個執行管理職位，包括負責政策和財務的高級副總裁、負責財務的高級副總裁、禮來美國公司的首席財務官、禮來公司加拿大公司的首席財務官和總審計師。在加入禮來公司之前，O‘Farrell女士是Boise Cascade Office Products的一名會計師，曾在惠普公司(Whiple&Company)和普華永道會計師事務所(Price Waterhouse)擔任審計師。奧法雷爾女士十多年來一直是大印第安納波利斯基督教青年會的活躍董事會成員，並於2014年至2016年擔任主席。她也是佛羅裏達州布里瓦德縣聯合之路財務委員會的成員，也是佛羅裏達理工學院附屬的小企業指導項目WeVenture的志願者導師。奧法雷爾女士此前曾在華盛頓鄉鎮學校基金會(Washington Township School Foundation)和保持印第安納波利斯美麗(Keep Indianapolis Beautiful)的董事會任職。O‘Farrell女士以優異成績獲得會計學學士學位和管理信息系統工商管理碩士學位。, 兩人都來自印第安納大學。奧法雷爾女士在製藥行業擁有豐富的財務管理經驗，她在戰略合作伙伴關係和供應鏈管理方面的財務管理使她成為我們董事會中唯一有資格任職的人。
家庭關係
任何董事、高管或被提名或選擇擔任董事或高管的人之間都不存在家庭關係。
董事會組成
我們的董事會目前有五名成員。本次發行完成後，董事人數將由我們的董事會決定，受我們修訂和重述的公司註冊證書以及修訂和重述的章程條款的約束。我們的每一位現任董事將繼續擔任董事，直到他或她的繼任者當選並獲得資格，或直到他或她早先去世、辭職或被免職。
我們修改並重述的公司註冊證書將規定，我們的董事會將分為三個級別，交錯三年任期。在每個年度股東大會上，只會選出一類董事，其他類別的董事將在各自三年任期的剩餘時間內繼續存在。我們的現任董事將分為以下三類：
•
I類董事將由沃爾納博士擔任，他的任期將在2021年召開的股東年會上屆滿；
​
•
第二類董事將由弗里曼博士和格林特博士擔任，他們的任期將在2022年召開的股東年會上屆滿；以及
​
•
III類董事將由伯曼先生和奧法雷爾女士擔任，他們的任期將在2023年召開的年度股東大會上屆滿。
​
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在每次股東年會上，根據我們修訂和重述的公司註冊證書，在某一類董事任期屆滿時，將選出該類董事的繼任者，任期從當選和資格之日起至其當選後的第三次年度會議為止，直至其繼任者正式當選並符合資格為止。任何因增加董事人數而增加的董事職位將分配給這三個級別，以便每個級別儘可能由三分之一的董事組成。
我們董事會的這種分類可能會延遲或阻止我們公司控制權的變更。
此外，根據我們修訂和重述的公司證書和我們修訂和重述的章程的條款，我們的董事會成員只有在有原因的情況下才能被免職。這也可能會延遲或阻止我們公司控制權的變更。
董事獨立性
本次發行完成後，我們的普通股將在納斯達克資本市場(Nasdaq Capital Market)或納斯達克(Nasdaq)上市。根據納斯達克(Nasdaq)的規定，獨立董事必須在上市公司首次公開募股(IPO)完成後一年內成為董事會的多數成員。此外，納斯達克的規則要求，除特定的例外情況外，上市公司的審計、薪酬、公司治理和提名委員會的每一名成員都是獨立的。根據交易法，審計委員會成員和薪酬委員會成員還必須分別滿足規則10A-3和規則10C-1規定的獨立性標準。根據納斯達克的規定，一名董事只有在該公司董事會認為該人在履行董事職責時沒有幹擾行使獨立判斷的關係的情況下，才有資格成為“獨立董事”。
根據規則10A-3和納斯達克規則被視為獨立的上市公司審計委員會成員，除以審計委員會、董事會或任何其他董事會委員會成員的身份外，不得：(1)直接或間接接受上市公司或其任何子公司的任何諮詢、諮詢或其他補償費用；或(2)成為上市公司或其任何子公司的關聯人。
根據規則10C-1和納斯達克規則，要被認為是獨立的，董事會必須肯定地確定薪酬委員會的每名成員都是獨立的，包括考慮所有與確定董事是否與公司有關係的具體因素，這對該董事在薪酬委員會成員的職責方面獨立於管理層的能力是至關重要的，包括但不限於：(I)該董事的薪酬來源，包括該董事支付的任何諮詢、諮詢或其他補償費及(Ii)該董事是否與該公司、該公司的附屬公司或該公司的附屬公司有聯繫。
我們的董事會對董事會的組成、委員會的組成和董事的獨立性進行了審查，並考慮了是否有任何董事與我們有實質性關係，可能會影響他或她在履行職責時獨立判斷的能力。根據每位非僱員董事要求及提供的有關其背景、工作及所屬關係(包括家庭關係)的資料，我們的董事會已確定，我們的董事並無任何關係會干擾在履行董事職責時行使獨立判斷，而根據納斯達克規則及交易所法案下的規則10A-3及規則10C-1的定義，該等董事均為“獨立”董事。只有沃納博士在納斯達克的獨立標準下不是獨立的。
在做出這些決定時，我們的董事會考慮了每位非僱員董事目前和以前與我們公司的關係，以及董事會認為與確定他們的獨立性相關的所有其他事實和情況，包括每位非僱員董事對我們的股本的實益所有權，以及標題為“某些關係和關聯方交易”一節中描述的涉及他們的交易。
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董事會領導結構
作為一項總體政策，我們的董事會認為，董事長和首席執行官職位的分離加強了我們董事會與管理層的獨立性，創造了一個鼓勵對管理層業績進行客觀監督的環境，並提高了我們董事會的整體效力。因此，約翰·沃納博士擔任我們的總裁兼首席執行官。在本次發行結束時，公司預計不會有董事會主席。這樣的董事會主席，一旦被任命，將不會是一名官員。我們期望並打算在未來我們的董事會主席和首席執行官的職位將繼續由兩個不同的人擔任。
董事會委員會
本次發行完成後，我們的董事會將有一個審計委員會、一個薪酬委員會和一個公司治理和提名委員會，每個委員會的組成和職責如下所述。
審計委員會
此次發售完成後，我們審計委員會的成員將是奧法雷爾女士、格林特博士和伯曼先生。O‘Farrell女士將擔任我們審計委員會的主席，並將成為我們的審計委員會財務專家，因為該術語是根據適用的SEC規則定義的，並且擁有根據Nasdaq規則定義的財務複雜性。我們審計委員會的所有成員都將是獨立的，因為這一術語是根據納斯達克規則定義的。我們的審計委員會將監督我們的公司會計和財務報告流程，將協助我們的董事會監督我們的財務系統，並將監督法律、醫療保健和監管合規性。我們的審計委員會還將：
•
選擇並聘請獨立註冊會計師事務所審計我們的財務報表；
​
•
幫助確保獨立註冊會計師事務所的獨立性和業績；
​
•
審批審計和非審計服務和費用；
​
•
審核財務報表，並與管理層和獨立註冊會計師事務所討論我們的年度審計和季度財務報表、獨立審計和季度審查的結果以及有關財務報告和披露控制的內部控制的報告和證明；
​
•
準備SEC要求包含在我們年度委託書中的審計委員會報告；
​
•
審核獨立註冊會計師事務所的報告和通信；
​
•
審查我們內部控制、信息披露控制和程序的充分性和有效性；
​
•
審查我們關於風險評估和風險管理的政策；
​
•
審核關聯方交易；以及
​
•
建立並監督會計相關投訴的接收、保留和處理程序，以及我們員工對可疑會計或審計事項的機密提交。
​
我們的審計委員會將根據書面章程運作，在本次發行完成之前生效，該章程將滿足SEC的適用規則和納斯達克的上市標準。
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目錄
薪酬委員會
此次發售完成後，我們薪酬委員會的成員將是大衞·格林特博士、大衞·奧法雷爾女士和大衞·弗里曼博士。約翰·格林特博士將擔任我們薪酬委員會的主席。我們薪酬委員會的所有成員都將是獨立的，因為這一術語是根據納斯達克規則定義的。我們的薪酬委員會監督我們的薪酬政策、計劃和福利計劃。薪酬委員會還將：
•
監督我們的整體薪酬理念以及薪酬政策、計劃和福利計劃；
​
•
審核並建議董事會批准高管和董事的薪酬；
​
•
準備薪酬委員會報告，如果我們不再被視為新興成長型公司或較小的報告公司，SEC將要求將該報告包括在我們的年度委託書中；以及
​
•
管理我們的股權薪酬計劃。
​
我們的薪酬委員會將根據書面章程運作，在本次發行完成之前生效，這將滿足SEC的適用規則和納斯達克的上市標準。
公司治理和提名委員會
此次發售完成後，我們公司治理和提名委員會的成員將是羅伯特·伯曼先生、大衞·格林特博士和大衞·弗里曼博士。李·伯曼先生將擔任我們公司治理和提名委員會的主席。所有這些都將是獨立的，因為這一術語是根據納斯達克規則定義的。我們的公司治理和提名委員會監督並協助我們的董事會審查和推薦提名的董事候選人。具體地説，公司治理和提名委員會將：
•
確定、評估並向董事會推薦董事會及其委員會的提名人選；
​
•
考慮並就董事會及其委員會的組成向董事會提出建議；
​
•
審查公司治理實踐的發展；
​
•
評估我們公司治理實踐和報告的充分性；以及
​
•
評估我們董事會和個人董事的表現。
​
我們的公司治理和提名委員會將根據書面章程運作，在本次發行完成之前生效，這將滿足SEC的適用規則和納斯達克的上市標準。
董事薪酬
在發行之前，我們的非僱員董事每年都會收到非限定股票期權。他們沒有收到現金補償，但我們向他們報銷了參加董事會及其委員會會議的相關費用。
下表列出了在截至2019年12月31日的年度內，我們每位非僱員董事收到的薪酬總額。
名稱
​ ​
費用
賺取或
現金支付
($)
​ ​
選項
獎項
($)(1)
​ ​
合計
($)
​
丹尼斯·伯曼先生(2)
​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ 396,240 ​ ​ ​ ​ ​ 396,240 ​ ​
142
目錄
名稱
​ ​
費用
賺取或
現金支付
($)
​ ​
選項
獎項
($)(1)
​ ​
合計
($)
​
羅伊·弗里曼博士(3)
​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ 390,957 ​ ​ ​ ​ ​ 390,957 ​ ​
保羅·格林特博士(4)
​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ 396,240 ​ ​ ​ ​ ​ 396,240 ​ ​
伊麗莎白·奧法雷爾女士(5)
​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ 389,773 ​ ​ ​ ​ ​ 389,773 ​ ​
Lisa Evrén女士
​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ 260,181(6) ​ ​ ​ ​ ​ 260,181 ​ ​
理查德·範特先生
​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ 260,181(6) ​ ​ ​ ​ ​ 260,181 ​ ​
希拉里·馬龍博士
​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ 260,181(6) ​ ​ ​ ​ ​ 260,181 ​ ​
彼得·穆勒博士
​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ 260,181(6) ​ ​ ​ ​ ​ 260,181 ​ ​
​
(1)
所披露的金額代表根據FASB會計準則編纂主題718或ASC 718計算的獎勵的總授予日期公允價值。本專欄披露的用於計算授予日期公允價值的假設載於本招股説明書其他部分包括的經審計財務報表的附註中。這些金額與董事在授予適用獎勵時可能確認的實際價值不符。
​
(2)
截至2019年12月31日，伯曼先生通過Molino Ventures，LLC持有期權，購買了131,123股我們的普通股，並在該日期授予了92,879股受此類期權約束的股票。
​
(3)
截至2019年12月31日，李·弗里曼博士持有購買131,123股我們普通股的期權，截至該日期，受此類期權約束的96,522股股票已歸屬。
​
(4)
截至2019年12月31日，格林博士持有購買131,123股我們普通股的期權，截至該日期，受該等期權約束的92,879股股票已歸屬。
​
(5)
截至2019年12月31日，O‘Farrell女士持有購買131,123股我們普通股的期權，並在該日期授予103,806股受該等期權約束的股票。
​
(6)
如下所述，當這些非僱員董事在該等購股權授予的第一個歸屬日期之前於2019年辭職時，該等購股權授予被全部沒收。截至2019年12月31日，這些董事持有購買以下數量普通股的既得期權：Evrén女士，152,977股；Fante先生，78,310股；Malone博士，65,562股；Mueller博士，152,977股。
​
四名在2010至2018年間在董事會任職3至8年的獨立董事於2019年第一季度辭去了我們董事會的職務，因為公司尋求招聘神經療法治理和臨牀開發方面的新技能和專業知識，為2019年第一季度啟動其臨牀開發計劃做準備。該等董事於2019年獲授購股權，該等購股權於其辭職時未獲授予及全部沒收。
我們的董事會已經批准了以下針對非僱員董事的薪酬計劃，該計劃將在股票發售完成後生效。每位非僱員董事將有資格獲得其服務的補償，包括如下所述的年度現金聘用金和股權獎勵。我們的董事會可以在它認為必要或適當的時候修改外部董事的薪酬。
現金補償
所有非僱員董事將有權在本招股説明書生效日期後獲得以下服務的現金補償：
•
董事會成員年薪4萬美元；
​
•
擔任董事會非執行主席每年額外3萬美元；
​
•
擔任審計委員會主席每年額外2萬美元；
​
143
目錄
•
擔任審計委員會成員每年額外5000美元(不包括委員會主席)；
​
•
擔任薪酬委員會主席每年額外1萬美元；
​
•
擔任薪酬委員會成員每年額外5000美元(不包括委員會主席)；
​
•
擔任公司治理和提名委員會主席每年額外5000美元；
​
•
擔任公司治理和提名委員會成員每年額外3000美元(不包括委員會主席)；
​
在上一財季的任何時候，向擔任相關職務的非僱員董事支付的所有現金將按季度拖欠。只在上一會計季度的部分時間內擔任相關職務的非僱員董事將按比例獲得按比例支付的適用現金預訂金的季度付款。
股權薪酬
自首次公開發售(IPO)起，每位非僱員董事將獲得一份首次授予的非限定股票期權，授予日期公允價值為40,000美元，這些期權將在授予日期後一年授予，但受授人須持續服務至該日期。公司打算在每次股東年會期間向非僱員董事授予年度股權。
科學顧問委員會薪酬
除了Ted博士和Valina Dawson博士之外，我們科學顧問委員會的每位成員作為科學顧問委員會成員的每小時收入為400-600美元，並獲得了針對5,245股普通股的一次性股票期權授予。與其他科學顧問委員會成員不同，我們與Ted博士和Valina Dawson博士進行着持續的臨牀前研究合作，因此他們各自獲得了針對131,123股普通股的股票期權授予，2017年的歸屬期限為5年，行使價格為2.31美元。我們還向我們的科學顧問委員會的每位成員報銷與履行其服務有關的所有合理和必要的費用。科學顧問委員會的成員同時也是我們的僱員或董事，他們在科學顧問委員會的服務不會獲得額外的報酬。
薪酬委員會聯動和內部參與
我們薪酬委員會的成員都不是或曾經是我們公司的高級管理人員或員工。我們沒有任何高管目前或在上一財年擔任過任何實體的董事會或薪酬委員會(或履行同等職能的其他董事會委員會)，這些實體有一名或多名高管在我們的董事會或薪酬委員會任職。
風險監督
董事會在其治理角色中，特別是在履行其謹慎和勤勉的職責時，有責任確保適當的風險管理政策和程序到位，以保護公司的資產和業務。我們的董事會對我們的風險管理流程和項目負有廣泛和最終的監督責任，執行管理層負責公司風險的日常評估和管理。
商業行為和道德準則
我們採用了適用於我們的董事、高級管理人員和員工的書面商業行為和道德準則，包括我們的首席執行官、首席財務官、首席會計官或財務總監，或執行類似職能的人員。本次發行完成後，商業行為和道德準則將在我們的網站www.hihibikase.com上公佈。我們打算
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目錄
在我們的網站上披露適用於任何首席執行官、首席財務官、首席會計官或財務總監或執行類似職能的人員或我們的董事的未來對該準則的修訂或對其要求的任何豁免。本招股説明書中包含本公司網站地址，並不包括或通過引用將本公司網站上的信息併入本招股説明書。如果任何人提出要求，我們將免費向任何人提供我們的行為準則和道德規範的副本。此類請求應以書面形式提請Inhibikase治療公司總裁兼首席執行官米爾頓·沃納博士注意，地址為3350Riverwood Parkway SE，Suite，1900年，亞特蘭大，GA 30339。
責任限制和賠償
我們修訂和重述的公司註冊證書以及修訂和重述的章程都將在本次發售完成後生效，規定我們將在特拉華州法律允許的最大程度上賠償我們的董事和高級管理人員，並可能賠償我們的員工和其他代理。特拉華州法律禁止我們修改和重述的公司證書限制我們董事對以下事項的責任：
•
任何違反董事對我們或我們股東的忠誠義務的行為；
​
•
不誠實信用的行為或者不作為，或者涉及故意不當行為或者明知違法的；
​
•
非法支付股息或非法回購或贖回股票；以及
​
•
董事從中獲得不正當個人利益的任何交易。
​
如果修改特拉華州法律以授權公司採取行動，進一步取消或限制董事的個人責任，那麼我們董事的責任將在修訂後的特拉華州法律允許的最大範圍內取消或限制。我們修訂和重述的公司註冊證書並不取消董事的注意義務，在適當的情況下，根據特拉華州的法律，公平補救措施(如強制令或其他形式的非金錢救濟)仍然可用。這一規定也不影響董事在任何其他法律下的責任，如聯邦證券法或其他州或聯邦法律。根據我們修訂和重述的附例，我們也將有權代表我們被要求或允許賠償的任何人購買保險。
在由我公司或我公司任何子公司提起的訴訟或訴訟中，如果法院認定被賠方被禁止接受賠償，則不會對任何索賠提供任何賠償。(br}如果訴訟或訴訟是由我公司或我公司的任何子公司提起的，或根據我公司或我公司任何子公司的權利提起的訴訟或訴訟，法院將不會對任何索賠提供賠償。)我們相信這些章程和附例的規定，是吸引和挽留合資格人士擔任董事和高級人員所必需的。
我們修訂和重述的公司註冊證書以及修訂和重述的章程中的責任限制和賠償條款可能會阻止股東對董事違反受託責任提起訴訟。它們還可能減少針對董事和高級管理人員的衍生品訴訟的可能性，即使一項訴訟如果成功，可能會使我們和我們的股東受益。此外，如果我們根據這些賠償條款向董事和高級管理人員支付和解費用和損害賠償金，股東的投資可能會受到損害。
根據上述條款，我們的董事、高級管理人員和控制人可以對根據證券法產生的責任進行賠償，但我們已被告知，SEC認為，此類賠償違反了證券法中所表達的公共政策，因此不能強制執行。(br}根據上述規定，根據證券法產生的責任的賠償可能允許我們的董事、高級管理人員和控制人獲得賠償，或者其他方面的賠償，因此我們被告知，SEC認為此類賠償違反了證券法中表達的公共政策，因此不能強制執行。目前尚無任何未決的訴訟或程序點名我們的任何董事或高級管理人員尋求賠償，我們也不知道有任何未決或威脅的訴訟可能導致任何董事或高級管理人員要求賠償。
145
目錄​
高管薪酬
我們提名的2019年高管包括我們的首席執行官和下一位薪酬最高的高管，他們是：
•
米爾頓·H·沃納博士，我們的總裁兼首席執行官；以及
​
•
約瑟夫·弗拉塔羅利，C.P.A.，我們的首席財務官
​
薪酬彙總表
下表列出了截至2018年12月31日和2019年12月31日的年度我們任命的高管的薪酬信息。
姓名和主要職務
​ ​
年
​ ​
工資
($)
​ ​
選項
獎項
($)(1)
​ ​
所有其他
薪酬
($)
​ ​
合計
($)
​
米爾頓·H·沃納博士 ​ ​ ​ ​ 2019 ​ ​ ​ ​ ​ 292,800 ​ ​ ​ ​ $ 77,276 ​ ​ ​ ​ ​ 14,541(2) ​ ​ ​ ​ ​ 384,617 ​ ​
總裁兼首席執行官
​ ​ ​ ​ 2018 ​ ​ ​ ​ ​ 447,550 ​ ​ ​ ​ $ 80,887 ​ ​ ​ ​ ​ 14,699(2) ​ ​ ​ ​ ​ 543,136 ​ ​
約瑟夫·弗拉塔羅利，C.P.A. ​ ​ ​ ​ 2019 ​ ​ ​ ​ ​ 300,000(3) ​ ​ ​ ​ ​  —  ​ ​ ​ ​ ​  —  ​ ​ ​ ​ ​ 300,000 ​ ​
首席財務官
​ ​ ​ ​ 2018 ​ ​ ​ ​ ​ 225,000(3) ​ ​ ​ ​ ​  —  ​ ​ ​ ​ ​  —  ​ ​ ​ ​ ​ 225,000 ​ ​
​
(1)
報告的金額代表根據ASC 718計算的獎勵的總授予日期公允價值。本專欄披露的用於計算授予日期公允價值的假設載於本招股説明書其他部分包括的經審計財務報表的附註中。這一金額與被任命的高管在授予和/或行使適用獎勵時可能確認的實際價值不符。
​
(2)
報告的金額包括2018年人壽保險保單保費2,615美元和交通支持12,084美元，人壽保險保單保費2,615美元和2019年交通支持11,926美元。
​
(3)
此表中支付給Frattaroli的金額包括就其服務支付的所有金額，無論是支付給他個人還是支付給旗艦諮詢公司。2018年和2019年報告的金額中有一半是通過期票支付的，該票據將在發行完成的同時轉換為我們的普通股，轉換股價基於每股10.00美元的首次公開募股價格。
​
146
目錄
財年年終傑出股權獎
下表列出了截至2019年12月31日，我們任命的每位高管持有的未償還股權獎勵的相關信息：
​ ​ ​
期權獎勵
​
名稱
​ ​
授予
日期(1)
​ ​
數量
證券
底層
未鍛鍊
選項(#)
可鍛鍊
​ ​
數量
證券
底層
未鍛鍊
選項(#)
不可行使
​ ​
股權
獎勵
獎項：
數量
證券
底層
未鍛鍊
不勞而獲
選項
(#)
​ ​
選項
練習
價格
($)(2)
​ ​
選項
過期
日期
​
米爾頓·H·沃納博士
​ ​ ​ ​ 6/1/2011 ​ ​ ​ ​ ​ 43,708 ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ 0.38 ​ ​ ​ ​ ​ 6/1/2021 ​ ​
​ ​ ​ ​ ​ 6/1/2013 ​ ​ ​ ​ ​ 21,854 ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ 2.02 ​ ​ ​ ​ ​ 6/1/2023 ​ ​
​ ​ ​ ​ ​ 3/1/2015 ​ ​ ​ ​ ​ 21,854 ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ 2.02 ​ ​ ​ ​ ​ 3/1/2025 ​ ​
​ ​ ​ ​ ​ 11/1/2015 ​ ​ ​ ​ ​ 21,854 ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ 2.31 ​ ​ ​ ​ ​ 11/1/2025 ​ ​
​ ​ ​ ​ ​ 11/1/2016 ​ ​ ​ ​ ​ 21,854 ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ 2.31 ​ ​ ​ ​ ​ 11/1/2026 ​ ​
​ ​ ​ ​ ​ 11/1/2017 ​ ​ ​ ​ ​ 21,854 ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ 2.31 ​ ​ ​ ​ ​ 11/1/2027 ​ ​
​ ​ ​ ​ ​ 11/1/2018 ​ ​ ​ ​ ​ 21,854 ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ 4.79 ​ ​ ​ ​ ​ 11/1/2028 ​ ​
​ ​ ​ ​ ​ 11/1/2019 ​ ​ ​ ​ ​ 1,821 ​ ​ ​ ​ ​ 20,033(3) ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ 5.57 ​ ​ ​ ​ ​ 11/1/2029 ​ ​
約瑟夫·弗拉塔羅利，C.P.A.
​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​
​
(1)
購買我們普通股的每一項未償還期權都是根據我們的2011年計劃授予的。
​
(2)
此期權行權價格在每種情況下都代表我們的普通股在授予日的公平市場價值，由我們的董事會或其授權委員會決定。
​
(3)
此期權相關的2019年12月31日的未歸屬股份以每月1,821股的速度歸屬，並於2020年11月1日完全歸屬。
​
與我們指定的高管的聘用安排
米爾頓·H·沃納博士
當前僱傭協議
我們已與Werner博士簽訂僱傭協議(“Werner僱傭協議”)，該協議在公司首次公開募股(IPO)時生效。沃納僱傭協議在所有方面都取代了沃納博士之前的僱傭協議。根據沃納僱傭協議，沃納博士擔任公司總裁兼首席執行官。他的年度基本工資為455,000美元，並有資格獲得年度績效現金獎金，目標金額相當於其年度基本工資的35%，這是基於實現董事會薪酬委員會確定的業績目標而定的。此外，在此次發行完成後，沃納博士將獲得根據我們的股權激勵計劃購買10萬股公司普通股的股票期權，該計劃將在三年內授予，但必須持續僱用到每個授予日期。
沃納僱傭協議規定，沃納博士有資格參加通常提供給我們其他高管的所有福利和附帶福利計劃。此外，他有權(I)每年有四周的帶薪假期，(Ii)如果我們總部搬遷到距離他目前在 的主要住所75英里以上的地方，可以報銷某些搬遷費用。
147
目錄
佐治亞州亞特蘭大，包括往返新辦公地點的合理旅費和該地點附近的臨時住宿，最高可達200,000 美元，前提是費用是在總部搬遷的日曆年度發生的。預計此次發行後，總部將遷往馬薩諸塞州波士頓地區。
《沃納僱傭協議》規定，本協議應一直持續到以下情況終止：(I)經雙方同意；(Ii)因沃納博士死亡或殘疾；(Iii)由沃納博士在90天內以書面形式向我們發出書面通知，且無充分理由；(Iv)由我們出於原因(定義見《沃納僱傭協議》)；(V)由我們無故終止；或(Vi)由沃納博士出於充分理由(定義見《沃納僱傭協議》)終止。
根據沃納僱傭協議，沃納博士必須接受一年的離職後競業禁止和非徵求員工和客户的約束。他還受到保密條款的約束。
如果沃納博士無故終止合同，或沃納博士因控制權變更以外的正當理由終止合同，沃納博士將獲得：按其當時的基本年薪計算的總計12個月的續發工資，在6個月內等額分期付款；支付終止日期前一年累積的任何金額的年度獎金；如果Werner博士在終止年度結束前繼續受僱，他將根據業績目標的實現情況支付獎金，按比例分配給我們(在公司其他高管收到年度獎金支付時支付)；償還COBRA保費長達12個月；以及根據2011年計劃授予的任何未完成的、未歸屬的股權獎勵按比例分配。沃納博士的未償還既得股票期權一般在終止後不超過六(6)個月仍可行使。
如果沃納博士在控制權變更後12個月內被無故終止或以正當理由辭職，沃納博士將獲得總計18個月的工資延續，按當時的基本年薪計算，在12個月內等額支付；支付終止前一年積累的任何金額的年度獎金；根據沃納博士在終止年度的天數按比例支付終止年度的目標年度獎金支付他當時目標年度獎金的一倍；償還長達18個月的眼鏡蛇保費；以及對任何未完成的、未歸屬的股權獎勵進行全額歸屬。沃納博士的未償還既得股票期權一般在終止後不超過六(6)個月仍可行使。
如上所述的任何解僱福利的領取取決於Werner博士簽署了以公司為受益人的索賠聲明，該聲明的表格作為Werner僱傭協議的證物附在附件中。
如果Werner博士因死亡或殘疾(與控制權變更無關)而被解僱，則Werner博士將獲得根據2011計劃授予的任何未完成的、未歸屬的股權獎勵的全部歸屬。如果沃納博士在控制權變更後的12個月內因死亡或殘疾而被解僱，沃納博士將獲得任何未完成的、未歸屬的股權獎勵的全部歸屬。在任何一種情況下，未償還既得股票期權通常在終止後不超過六(6)個月仍可行使。
為了遵守馬薩諸塞州管轄競業禁止協議的法律，沃納僱傭協議還規定，如果沃納博士因無故解僱、有正當理由辭職或死亡以外的任何原因被解僱，則遣散費相當於沃納博士在終止前兩年內最高年度基本工資的一半。此類款項將在(A)在與控制權變更無關的終止情況下的六個月期間內，或(B)在控制權變更後12個月內終止的情況下，按月等額分期付款。(A)如果終止與控制權變更無關，則在六個月期間內支付；或(B)在控制權變更後12個月內終止的情況下，在十二個月期間內等額支付。
前期僱傭協議
2014年4月1日，公司與沃納博士簽訂書面僱傭協議(《CEO協議》)，初始基本年薪為22.4萬美元，可由董事會調整。發售完成後，首席執行官協議將被沃納僱傭協議完全取代。
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目錄
根據CEO協議條款，截至2019年12月31日，Werner博士的基本年薪為292,800美元。首席執行官協議提供了一個初始的10年期完全歸屬選擇權，以每股0.38美元的行使價購買43,708股公司股票。只要彼仍受僱於本公司，本公司同意授予年度購股權，按行使價相等於授出日期股份的公平市值購買25,000股本公司股份，並於授出日期起計十二個月內按月按比例分期付款，並於本公司控制權變更時加速歸屬，但一般須受其於該日期及/或事件繼續服務所限。紅利、額外股票期權授予或其他補償可由公司董事會全權酌情不時授予。在完成發售之前，約翰·沃納博士已經收到了根據這一條款購買總計196685股公司普通股的期權。
《首席執行官協議》規定，沃納博士有資格參加通常提供給公司其他高管的福利計劃。此外，他有權(I)每年有三週的帶薪假期，(Ii)可自由支配支出(包括人壽保險費、汽車費用和鄉村俱樂部會員費)的報銷，每年最高可達13,000 美元，(Iii)如果公司總部搬遷到佐治亞州亞特蘭大超過25英里，他可以報銷某些搬遷費用，包括找房費用、三個月的中轉住房費用，以及亞特蘭大和新公司總部之間四張往返機票的報銷。
《首席執行官協議》規定，該協議應繼續有效，直至終止：(I)經雙方協議終止；(Ii)因沃納博士死亡或殘疾；(Iii)沃納博士在四周內向公司發出書面通知，無正當理由終止；(Iv)由公司在四周內向沃納博士發出書面通知(定義見《首席執行官協議》)；(V)由沃納博士以充分理由(定義見首席執行官協議)終止；或(Vi)由本公司向沃納博士發出書面通知(定義見《首席執行官協議》)；或(Vi)由本公司向沃納博士發出書面通知(定義見《首席執行官協議》)；或(Vi)由本公司向沃納博士發出書面通知(定義見《首席執行官協議》)。在有充分理由或無故終止的情況下，約翰·沃納博士有權按當時的基本年薪繼續支付六個月的工資，償還六個月的COBRA保費，加速授予如果他繼續受僱將在終止後六個月內授予的期權，並延長既得股票期權的行權期。如果與控制權變更有關的正當理由或無故終止，則COBRA保費的6個月續薪和退還保費的6個月延長至12個月，所有選擇權都將完全授予延長的行權期。如上所述的任何福利的獲得，都要以Werner博士簽署的一份新聞稿為前提。
此外，首席執行官協議還規定，如果Werner博士在控制權變更時根據守則第280G和4999節繳納消費税，則應計入消費税總額。
約瑟夫·弗拉塔羅利，C.P.A.
僱傭協議
於2018年10月24日，本公司與Frattaroli先生訂立僱傭協議(“Frattaroli僱傭協議”)，該協議於本次發售結束時生效。Frattaroli就業協議在所有方面都取代了在“事先諮詢協議”副標題下討論的先前諮詢協議。根據弗拉塔羅利僱傭協議，弗拉塔羅利先生的年度基本工資為375,000美元( )，並有資格獲得相當於其年度基本工資30%的酌情年度目標現金獎金。
Frattaroli僱傭協議規定，Frattaroli先生將有資格參加通常向我們其他類似情況的員工提供的所有集團福利計劃，包括醫療、牙科和人壽保險以及養老金計劃，他將有權每年獲得20天帶薪假期。此外，在本次發行完成後，根據我們的股權激勵計劃，羅伯特·弗拉塔羅利先生將獲得購買10萬股公司普通股的股票選擇權，該計劃將在三年內授予，但必須持續僱用到每個授予日期。董事會還可酌情不時向弗拉塔羅利授予股票期權。
Frattaroli僱傭協議規定，Frattaroli先生應繼續留任，直至(I)無故辭職，(Ii)因故辭職，(Iii)死亡或殘疾，或(Iv)Frattaroli先生辭職(可能包括控制權變更後的正當理由辭職)。
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根據Frattaroli僱傭協議，Frattaroli先生必須接受一年的離職後競業禁止和非徵求員工和客户的限制。他還受到保密條款的約束。
如果Frattaroli先生被無故解僱，他將有資格獲得：支付終止年度前一年的任何累積年度獎金；支付如果他在終止年度結束時繼續受僱，根據他在終止年度受僱的天數按比例獲得的高管本應根據業績目標獲得的獎金，按比例分配(在公司其他高級管理人員收到年度獎金支付時支付)；在他當時繼續領取9個月的工資-以及補償眼鏡蛇的費用和Frattaroli先生在終止後長達9個月的醫療保險繳費之間的差額。
如果Frattaroli先生在控制權變更後12個月內被無故或有充分理由解僱，他將有資格獲得：支付終止年度前一年的任何累積年度獎金；按比例支付終止年度的按比例年度獎金(根據終止年度中他受僱的天數)；按目標支付他當時的年度獎金一次；全額授予任何未完成的、未歸屬的股權獎勵；12個月基本工資以及補償眼鏡蛇的費用和Frattaroli先生在終止後長達12個月的醫療保險繳費之間的差額。
如上所述的任何解僱福利的領取，須由弗拉塔羅利先生簽署一份以公司為受益人的索賠聲明，該聲明的表格作為附件附在弗拉塔羅利僱傭協議的附件中。
為了遵守馬薩諸塞州規範競業禁止協議的法律，Frattaroli僱傭協議還規定，如果Frattaroli先生因任何原因(無理由解僱、控制權變更後12個月內有充分理由辭職或死亡)被解僱，遣散費將相當於他被解僱前兩年最高年度基本工資的一半。這些款項將(A)在與控制權變更無關的終止情況下在9個月內等額支付，或(B)在控制權變更後12個月內終止的情況下一次性支付。
事先諮詢協議
2018年4月1日，我們與Frattaroli先生控制的諮詢實體旗艦諮詢公司(“旗艦諮詢公司”)簽訂了一項諮詢協議(“旗艦諮詢協議”)，根據該協議，旗艦諮詢公司同意在沃納博士的總體指導下，作為獨立承包商向我們提供以下服務：(I)履行作為首席財務官的職責，(Ii)管理和執行符合GAAP的審計所需的準備工作，(Iii)評估，建議和實施必要的會計實踐，使我們能夠滿足季度財務和SEC監管申報的要求，以及(Iv)參加差旅和路演會議，作為我們向公共實體過渡的一部分。我們還同意在符合某些條件的情況下，報銷旗艦公司在提供服務時發生的合理的自付旅費和其他合理的自付費用。
旗艦諮詢協議的初始期限為12個月，此後可由我們自行決定續簽12個月，直至任何一方終止。任何一方均可在10天前書面通知另一方，或立即書面通知對方實質性違反旗艦諮詢協議後，隨時終止旗艦諮詢協議。我們也可以因顧問的任何其他行為或不作為對我們、我們的財產以及某些其他個人和實體構成不利風險而立即終止旗艦諮詢協議。旗艦諮詢協議將被本次發售後生效的Frattaroli僱傭協議取代。
根據旗艦諮詢協議的條款，我們同意向旗艦公司支付每月12,500美元的現金，以及於2018年4月3日發行的本金總額高達75,000美元的可轉換循環活期本票每月額外的12,500美元(“2018年旗艦票據”)。2018年旗艦票據以5%的年利率應計單利，並在(I)涉及本公司的重大交易(包括首次公開募股(IPO)、出售幾乎所有 )時到期(以較早者為準)。
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目錄
公司資產或控制權變更(“重大交易”)，或(Ii)2019年6月30日。旗艦有權以相當於轉換時公平市值80%的價格，將2018年旗艦票據的任何未付餘額轉換為我們普通股的股票。我們已向Frattaroli先生發出經修訂及重述的票據(“A&R 2018旗艦票據”)，以取代2018年旗艦票據，將本金總額增加至最多150,000美元，並將到期日延長至(I)重大交易或(Ii)2019年12月31日較早發生的日期。A&R 2018年旗艦票據的其他條款，包括髮行日期，在所有實質性方面都與2018年旗艦票據相同。
於2019年12月31日，吾等向Frattaroli先生發行了第二張可轉換循環活期本票，本金總額高達575,375美元(“2019年旗艦票據”)，部分作為A&R 2018旗艦票據的全額對價，外加吾等自諮詢協議生效日期至2019年12月31日到期應付旗艦票據面值以上的任何金額。2019年票據應計單利5%，於(I)重大交易或(Ii)2021年12月31日較早者到期。弗拉塔羅利先生可以選擇將2019年旗艦票據的未付餘額的任何金額轉換為我們普通股的股票，轉換價格等於轉換時的公允市場價值。
於2020年8月31日，本公司、Frattaroli先生及旗艦公司修訂及重述2019年旗艦票據(“2020年旗艦票據”)，以(I)將金額增至686,013美元，(Ii)澄清旗艦票據為2019年旗艦票據的收款人，以及2019年旗艦票據項下所有到期款項均欠旗艦票據，及(Iii)包括於本次發售於2020年10月31日或之前結束時，將全部未付票據餘額自動轉換為股份2020年10月30日，旗艦和本公司修訂了2020年旗艦票據，將本次發行結束後自動轉換的日期延長至2020年12月31日。2020年旗艦票據的其他條款在所有實質性方面都與2019年旗艦票據相同。截至2020年9月30日，2020年旗艦票據的未償還本金餘額為398,513美元。
於2020年8月，吾等向旗艦公司授予兩份認股權證，以購買本公司普通股股份，可按每股5.90美元行使，有關根據旗艦諮詢協議向本公司提供的諮詢服務。每份認股權證的有效期為7年。截至授予日，我們21,854股普通股的第一批認股權證已全部歸屬。認購15萬股普通股的第二隻認股權證在授予日期一週年，即2021年8月25日授予。這樣的權證，連同2020年的票據，共同完全滿足了旗艦公司獲得補償的所有權利。有關更多信息，請參閲“2020年7月24日估值報告和2020年8月25日認股權證”標題下的“管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析”一節。
員工福利和股票計劃
簡單的個人退休帳户計劃
我們維護一個簡單的IRA退休儲蓄計劃，以使我們的員工受益，包括我們指定的高級管理人員，他們符合特定的資格要求。根據簡單個人退休計劃，合資格的僱員可選擇透過向簡單個人退休計劃供款，在守則規定的限額內，按税前基準延遲支付部分薪酬。簡單的個人退休帳户(IRA)計劃授權僱主提供相當於合格員工覆蓋薪酬3%的匹配繳費。簡單的個人退休帳户計劃旨在根據守則第401(A)和501(A)節獲得資格。作為一種符合納税條件的退休計劃，對簡單IRA計劃的繳款和這些繳款的收入在從簡單IRA計劃分配之前不應向員工納税。
2020股權激勵計劃
2020年7月21日，我們的董事會和股東批准了Inhibikase Treeutics，Inc.2020股權激勵計劃，或2020計劃。2020年計劃將在本文所述的公司首次公開募股結束前立即生效。《2020年計劃》的主要規定摘要如下。
管理
2020計劃賦予一個委員會廣泛的權力來管理和解釋2020計劃。我們的董事會已經初步指定薪酬委員會來管理2020計劃。除非
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目錄
受2020年計劃條款限制，薪酬委員會有權除其他事項外：選擇被授予獎勵的人員；確定獎勵的類型、規模和期限；制定績效目標和獲得獎勵的條件；確定這些績效目標和條件是否已達到；以及加快獎勵的授予或可行使性。薪酬委員會可酌情將其在授予一名或多名官員獎勵方面的全部或部分權力和職責委託給我們的一名或多名官員，但須受某些限制，並在適用法律允許的情況下這樣做。
我們的董事會可以修改、更改或終止2020計劃，薪酬委員會可以隨時修改任何懸而未決的裁決；但未經持有人許可，此類修訂或終止不得對當時懸而未決的裁決產生不利影響。此外，任何尋求增加2020計劃下預留供發行的股票總數或修改2020計劃下有資格獲得獎勵的參與者類別的修正案，都需要根據適用法律獲得我們股東的批准。此外，如下文更全面描述的那樣，未經股東同意，薪酬委員會和董事會均不得對未償還期權或股票增值權重新定價。
資格
我們的任何員工、董事、顧問和其他服務提供商，或我們附屬公司的員工，都有資格參加2020計劃，並可能被薪酬委員會選為獲獎對象。
歸屬
薪酬委員會決定獎勵的歸屬條件。這些條件可能包括參與者的繼續受僱或服務、特定個人或公司業績目標的實現，或薪酬委員會酌情決定的其他因素(統稱為“授予條件”)。
可供發行的股票
根據2020年計劃可發行的與獎勵相關的普通股最高數量為8,650,000股，但須作出某些調整。此外，由於2011年計劃下的未償還獎勵到期、沒收、取消或終止而在發售後本應在2011計劃下循環使用的任何股票將改為可根據2020計劃進行授予。截至2020年9月30日，根據2011年計劃，3369,144股為基礎未償還獎勵。所有可用的股份都可以用於授予2020計劃下的任何類型的獎勵。但是，關於激勵性股票期權，最多可以發行8,650,000股。2020年計劃對授予任何單一歷年以非僱員董事身份授予任何非僱員董事的獎勵的總授予日期公允價值施加了25萬美元的限制。
如果發生任何合併、合併、重組、資本重組、股票拆分、反向股票拆分、拆分、分拆、股票合併、換股、股票股息、實物股息或其他類似的資本結構變化(普通現金股息除外)，或影響我們普通股的其他類似公司事件或交易，薪酬委員會應根據其認為適當和公平的原則，對2020計劃授權的、未償還2020計劃獎勵涵蓋的股票數量和種類進行調整。
受2020計劃獎勵的股票在未完全行使的情況下到期，或以其他方式被沒收、註銷或終止的股票可根據2020計劃再次發行。然而，根據2020計劃，為清償預扣税款義務或為滿足行使期權時應支付的行權價而預扣的股票將不再可供發行。
獎項類型
根據2020年計劃，參與者可以獲得以下類型的獎勵：(I)激勵性股票期權，或ISO；(Ii)不合格股票期權，或NQO，以及ISO，期權，(Iii)股票增值權，(Iv)限制性股票，或(V)限制性股票單位。
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目錄
股票期權。期權使持有者有權向我們購買一定數量的普通股。ISO只能授予我們的員工或我們的合格附屬公司。薪酬委員會將明確每項期權的普通股數量和該期權的行權價格，條件是行權價格不得低於授予該期權之日普通股的公平市值。儘管如上所述，如果向任何10%的股東授予ISO，行使價格不得低於授予期權當日普通股公平市值的110%。
通常，可以通過現金支付全部或部分行使期權。薪酬委員會可根據其全權決定權，允許以行使期權當日股票的公平市值為基礎，通過 “淨結算”的方式，以先前收購的股票形式支付期權的行權價。“淨結算”包括取消一部分期權，以支付行使期權餘額的成本，或通過它認為可以接受的其他方式。
根據適用的授標協議條款，所有選擇權均可行使或變為可行使。期權的最長期限應由薪酬委員會在授予之日確定，但不得超過10年(如果是授予任何10%股東的ISO，則為5年)。就ISO而言，此類ISO在任何日曆年內首次可行使的普通股的公允市值總額(截至授予日確定)不得超過100,000美元。超過這一限制授予的ISO將被視為非限制性股票期權。
股票增值權。股票增值權是指在行使時獲得在特定時期內普通股的任何增值的權利。股票增值權的基價不得低於股票增值權授予之日普通股的公允市值。這一獎勵旨在反映如果薪酬委員會授予參與者選擇權，參與者將獲得的福利。股票增值權的最長期限由補償委員會在授予之日確定，但不得超過10年。有關股票增值權的分配可以現金、普通股或兩者相結合的方式進行，由薪酬委員會自行決定。
除非獎勵協議另有規定或薪酬委員會另有決定，否則如果參與者因死亡或殘疾而終止受僱於我們(或我們的關聯公司)，參與者的未行使期權和股票增值權可在終止日期可行使的範圍內行使，期限為自終止日期起計十二個月或至原獎勵期限屆滿，以較短的期限為準。如參與者因任何原因終止與吾等(或吾等聯屬公司)的僱傭關係，(I)所有未行使的購股權及股票增值權(不論是否歸屬)將於終止日終止及沒收，及(Ii)吾等尚未交付股票的任何已行使購股權或股票增值權的股份將被沒收，吾等將向參與者退還就該等股份支付的購股權行權價(如有)。如果參與者因任何其他原因終止僱傭，任何既得但未行使的期權和股票增值權可由參與者在終止時可行使的範圍內行使，期限為自終止之日起90天(或薪酬委員會在授予時或授予後指定的時間)或至原始期權或股票增值權期限屆滿為止，以較短的期限為準。除非薪酬委員會另有規定，否則在終止僱傭時不能行使的任何期權和股票增值權將於終止日終止並被沒收。
限制性股票。限制性股票獎勵是授予在限制期內受沒收限制的普通股。薪酬委員會將決定參與者為每股受限制性股票獎勵的普通股支付的價格(如果有的話)。限制性股票可能會受到歸屬條件的限制。如果沒有達到規定的歸屬條件，參與者將喪失未達到這些條件的限制性股票獎勵部分，相關普通股將被沒收並歸我們所有。在限制期結束時，如果歸屬條件已得到滿足，對適用股份數量施加的限制將失效。除非獎勵協議另有規定或由薪酬委員會決定，否則參與者在終止時將沒收所有仍受沒收限制的限制性股票。
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目錄
受限股票單位。限制性股票單位是參照指定數量的普通股授予的，並使持有人有權在達到適用的歸屬條件時獲得普通股。除非授標協議中另有規定或薪酬委員會另有決定，否則參與者在終止時將沒收所有仍可沒收的限制性股票和單位。
控件更改
如果控制權發生變更，薪酬委員會可逐個參與者：(I)促使任何或所有未完成的獎勵全部或部分歸屬並可立即行使(如適用)；(Ii)促使任何尚未行使的期權或股票增值權在控制權變更之前的一段合理時期內完全歸屬並立即可行使，並在控制權變更結束後取消該期權或股票增值權，但在控制權變更之前未行使的範圍內，取消該期權或股票增值權；(Ii)在控制權變更結束後，取消該期權或股票增值權；(Ii)在控制權變更之前的一段合理時期內，取消該期權或股票增值權；(3)取消任何未歸屬獎勵或其未歸屬部分，不論是否有對價；(4)取消任何獎勵，以換取替代獎勵；。(5)贖回任何限制性股票或限制性股票單位，以換取現金和/或其他替代代價，其價值相當於控制權變更當日非限制性股票的公平市場價值；。(6)取消對所有未行使獎勵的普通股的任何未行使的期權或股票增值權，以換取相當於受該期權或股票增值權約束的普通股的公允市值超過該期權或股票增值權的行使價格的現金支付(如有)；(Vii)對取消裁決時應支付的現金或替代代價施加歸屬條款，這些條款與在緊接控制權變更和/或收益、第三方託管、扣留或類似安排之前適用於被取消的裁決的條款基本相似，只要該等安排適用於因控制權變更而支付給股東的任何代價；。(Viii)採取薪酬委員會認為在有關情況下合理的其他行動；及/或(Ix)在符合第3409A節規定的任何裁決的情況下, 只有在守則第409a節允許的範圍內，薪酬委員會才被允許使用酌處權改變裁決的和解時間。
重新定價
未經股東事先批准，本公司董事會和薪酬委員會不得：(I)實施任何取消/再授予計劃，據此取消2020計劃下的未償還期權或股票增值權，並授予新的期權或股票增值權，以取代每股較低的行權價；(Ii)取消2020計劃下每股行使價格超過當時每股公平市價的未償還期權或股票增值權，以換取我們股權證券的應付對價；或(Iii)以其他方式直接降低2020計劃項下未償還期權或股票增值權的有效行權價。
其他
通常情況下，根據2020計劃授予的獎勵不得轉讓，除非根據遺囑或世襲和分配法。任何參與者對於期權或限制性股票單位涵蓋的股份都沒有任何作為股東的權利，除非和直到這些獎勵以普通股的形式解決。本公司發行股票或以其他方式支付2020計劃獎勵的義務將取決於本公司遵守所有適用法律和交易所上市要求的能力。獎勵將受到我們的補償和股權政策的影響，這些政策可能會不時生效。2020計劃將在生效10年後到期。
根據產品的有效性發放助學金
根據Werner僱傭協議和Frattaroli僱傭協議的條款，本公司將根據本次發行的2020計劃，授予沃納博士和Frattaroli先生各自購買100,000股普通股的股票期權，如上文標題為“與我們指定的高管的僱傭安排”一節所述。此外，在首次公開募股(IPO)時，所有非僱員董事都將獲得 項下的非限制性股票期權的初始授予。
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2020年計劃，如上文“股權補償”一節所述。根據2020計劃將授予或支付的所有福利由薪酬委員會酌情決定，除上述股票期權獎勵外，2020計劃沒有批准任何其他獎勵。
2011股權激勵計劃
在首次公開募股(IPO)結束之前，我們維持2011年計劃，根據該計劃，我們向符合條件的員工和其他服務提供商授予不合格的股票期權。一般而言，根據二零一一年計劃授出的購股權年期為10年或以下，在12個月期間內按月歸屬，並在承授人終止對本公司的服務日期後30個月內仍可行使，在傷殘或死亡後3個月內仍可行使。然而，本公司的科學創始人丹尼爾·卡爾曼(Daniel Kalman)在2011年收到了關於1,748,312股普通股的完全歸屬的非限制性股票期權，儘管他早先停止了服務，但在期權到期日(也就是授予日期的20週年)之前，該期權仍可行使。董事購股權可行使至其到期日，即授予之日的10週年，包括在董事停止服務之後。
受購人向本公司遞交書面通知，連同現金或支票付款，或管理2011年計劃的委員會酌情允許的其他方式，即可行使期權。根據2011年計劃，沒有自動加快控制權變更時期權的歸屬，但委員會有權除其他外，加快未行使期權的歸屬，規定未行使的期權將在控制權變更時到期，要求收購人授予替代獎勵以代替現有期權，或終止期權以換取現金支付。
本次發售完成後，我們將停止根據2011計劃提供新的資助，並將在2020年計劃下提供未來的資助。
股權薪酬計劃信息
下表列出了截至2019年12月31日公司股權證券授權發行的薪酬計劃相關信息：
計劃類別
​ ​
證券數量
將於 簽發
行使未償還款項
期權、認股權證和權利
(a)
​ ​
加權平均
行權價
未完成的選項，
認股權證和權利
(b)
​ ​
適用於 的證券
根據 未來發行
股權薪酬
計劃(不包括
反映在 中的證券
欄(A))
(c)
​
股東批准的股權薪酬計劃
​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
股票期權
​ ​ ​ ​ 3,369,144 ​ ​ ​ ​ $ 1.78 ​ ​ ​ ​ ​ 1,001,638 ​ ​
認股權證
​ ​ ​ ​ 500,948 ​ ​ ​ ​ $ 4.78 ​ ​ ​ ​ ​  —  ​ ​
股權薪酬計劃未經股東批准
​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​
我們維持2011年計劃，這是一項股票期權計劃，最初於2011年5月27日由我們的董事會批准，並於2011年8月26日由我們的股東批准。員工、高級管理人員、董事、顧問和顧問都有資格參加2011計劃。截至2019年12月31日，根據2011年計劃預留髮行的股票有1,001,638股，這些股票仍可用。截至2020年9月30日，在計入我們在2020年根據2011年計劃進行的所有授予後，根據2011年計劃，仍有1,001,638股可供授予。我們將停止在2011年計劃下提供新的贈款，並在本次發售完成後生效。然而，之前根據2011年計劃授予的期權仍將受制於該計劃中包含的條款和條件。有關授予Kubera North America，Inc.、科學顧問委員會、旗艦諮詢公司的六名成員以及我們的前外部律師Frank McDaniel的認股權證的更多信息，請參見“認股權證”一節。
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其他好處
我們指定的全職高管有資格參加我們目前由我們全額支付的醫療和牙科保險計劃。這些福利將在本次發行完成後由公司按90%支付，其餘部分由符合條件的員工支付。此外，根據本公司的慣例，沃納博士就其人壽保險單支付的保費，每月可獲發還418.76元。
2014年，董事會批准對Werner博士的年薪56,400美元進行特別補充，以補償他之前在公司還是有限責任公司時產生的某些納税義務。這些補充付款將於2021年3月停止。
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某些關係和關聯方交易
除了與我們的董事和高管進行的薪酬安排(包括聘用、終止僱傭和變更控制權安排)(包括標題為“管理”和“高管薪酬”的部分中討論的薪酬安排，以及標題為“股本 - 註冊權説明”的部分描述的登記權)外，以下是自2018年1月1日以來的每筆交易或任何當前擬議的交易的説明：
•
我們已經或將要加入；
​
•
涉及的金額超過或超過12萬美元，或上兩個已完成財年結束時我們總資產平均值的1%；以及
​
•
我們的任何董事、高管或持有超過5%的已發行股本的任何人，或任何這些個人或實體的直系親屬或與這些個人或實體共享家庭的人，曾經或將擁有直接或間接的重大利益。
​
有關我們與董事和高管之間的薪酬安排(包括聘用、終止僱傭和變更控制權安排)的信息，請參閲標題為“管理”和“高管薪酬”的章節，以及標題為“股本 - 註冊權説明”的章節中描述的註冊權。
諮詢協議
如題為“高管薪酬”一節所述，由弗拉塔羅利先生控制的諮詢實體旗艦公司在公司首次公開募股(IPO)之前提供首席財務官諮詢服務。本公司首次公開發售前與旗艦公司的薪酬安排，包括於2020年8月向該實體發行的若干認股權證，詳見上文“行政人員薪酬”一節。旗艦諮詢協議將被本次發售後生效的Frattaroli僱傭協議所取代。
賠償協議
我們打算與我們的每一位董事和高級管理人員簽訂單獨的賠償協議，除了我們修訂和重述的公司註冊證書以及修訂和重述的章程中將規定的賠償外，我們還打算與我們的每一位董事和高級管理人員簽訂單獨的賠償協議。賠償協議和我們修訂後的重述公司證書以及修訂和重述的法律將在本次發售完成後生效，這些法律要求我們在特拉華州法律允許的最大程度上賠償我們的董事、高管和某些控股人員。有關更多信息，請參閲標題為“高管薪酬和責任限制與賠償”的章節。
股東借款
於2020年2月5日(“發行日期”)，公司向其首席執行官發出本金總額為245,250美元的應付票據(“首席執行官票據”)，以換取現金。淨收益245,250美元被公司用作營運資金。票據的聲明利率為1.59%，每半年複利一次，於發行日或公司有足夠資金償還首席執行官票據之日後第六個月中較早的日期到期。
本公司有權隨時預付CEO備註而不受處罰，根據CEO備註到期的任何付款首先用於應付CEO的任何成本和開支，其次用於應計但未支付的利息，第三用於支付未付本金餘額。行政總裁須知亦載有構成違約事件的若干條款及條件，包括本公司未能在到期時支付本金或利息，而該等款項在到期日後10個營業日仍未支付，或本公司為債權人的利益作出一般轉讓，或向任何審裁處申請委任其大部分資產的受託人或接管人，或根據任何司法管轄區的破產、重組、安排、無力償債、債務調整、解散或其他清盤法啟動與本公司有關的任何法律程序，以及其他事件。如果違約事件發生或仍在繼續，首席執行官可以通過向公司發出書面通知，聲明 的全部未付本金
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應立即到期和應付的CEO票據，公司應向CEO發行認股權證，在發生任何違約的情況下，以每股4.87美元的行使價購買相當於貸款價值150%的普通股。如果發生違約，即使在償還貸款後，認股權證仍將有效。
CEO須知還包含慣例陳述、擔保和契諾以及其他條款和條件。
公司評估了CEO説明中的條款和功能，並確定沒有任何條款和功能代表需要區分的嵌入式衍生品。
2020年6月13日，CEO備註持有人與本公司簽訂了一份重述協議(“CEO重述備註”)。CEO重申票據將CEO票據的本金金額增加至248,911美元，佔應計APR簡單利息的1.59%，將CEO票據的聲明到期日延長至發行日期或公司有足夠資金償還CEO重申票據的日期後第30個月的較早到期日。公司及其首席執行官已同意，首席執行官重申的票據在本次發售結束後至少12個月內不會得到償還。發行日期2020年2月5日不變。此外，利率下調，自發行日起生效，從年利率1.59%降至0.25%，每半年複利一次。首席執行官重申注意到，在任何違約的情況下，認股權證的行使價格也從每股4.87美元改為4.81美元。行政總裁重申附註的其他條文在所有重要方面與行政總裁附註相同。
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主要股東
下表列出了截至2020年11月30日我們普通股的受益所有權：
•
我們所知的實益持有我們普通股5%以上的每一個人或一組關聯人士；
​
•
每位被提名的高管；
​
•
我們的每位董事；以及
​
•
我們所有現任高管和董事作為一個團隊。
​
我們已根據證券交易委員會的規則確定受益所有權，因此它代表對我們證券的唯一或共享投票權或投資權。除非下文另有説明，據我們所知，表中點名的個人和實體對其實益擁有的所有股份擁有獨家投票權和獨家投資權，但須遵守適用的社區財產法。這些信息不一定表明實益所有權用於任何其他目的，包括就交易法第13(D)和13(G)節的目的而言。
我們根據截至2020年11月30日的已發行普通股的8,206,706股計算本次發行前的實益所有權百分比。我們根據本次發行完成後發行的10,050,849股我們的普通股計算本次發行後的實益所有權百分比，假設承銷商沒有行使購買額外股份的選擇權。我們已將目前可行使或可在2020年11月30日起60天內行使的受股票期權約束的普通股股票視為未償還股票，並由持有股票期權的人實益擁有，以計算該人的所有權百分比。然而，我們並沒有為了計算任何其他人的持股比例而將這些股票視為流通股。除非另有説明，否則下表中列出的每個受益者的地址為C/o，Inhibikase Treateutics，Inhibikase Treeutics，Inhibikase Treeutics，Inhibikase Treeutics Inc.，3350Riverwood Parkway SE，Suite1900，Atlanta，GA 30339。
​ ​ ​
實益擁有的股份
本次發行前
​ ​
實益擁有的股份
本次發售後
​
受益人姓名
​ ​
個共享
​ ​
百分比
​ ​
個共享
​ ​
百分比
​
任命高管和董事 ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
米爾頓·H·沃納博士(1)
​ ​ ​ ​ 5,441,623 ​ ​ ​ ​ ​ 64.8% ​ ​ ​ ​ ​ 5,441,623 ​ ​ ​ ​ ​ 53.1% ​ ​
約瑟夫·弗拉塔羅利，C.P.A.(2)
​ ​ ​ ​ 65,997 ​ ​ ​ ​ ​ * ​ ​ ​ ​ ​ 65,997 ​ ​ ​ ​ ​ * ​ ​
丹尼斯·伯曼(3)
​ ​ ​ ​ 116,554 ​ ​ ​ ​ ​ 1.4% ​ ​ ​ ​ ​ 116,554 ​ ​ ​ ​ ​ 1.1% ​ ​
羅伊·弗里曼，醫學博士(4)
​ ​ ​ ​ 120,197 ​ ​ ​ ​ ​ 1.4% ​ ​ ​ ​ ​ 120,197 ​ ​ ​ ​ ​ 1.2% ​ ​
Paul Grint，M.D.(5)
​ ​ ​ ​ 116,554 ​ ​ ​ ​ ​ 1.4% ​ ​ ​ ​ ​ 116,554 ​ ​ ​ ​ ​ 1.1% ​ ​
Elizabeth O‘Farrell(6)
​ ​ ​ ​ 127,481 ​ ​ ​ ​ ​ 1.5% ​ ​ ​ ​ ​ 127,481 ​ ​ ​ ​ ​ 1.3% ​ ​
全體高管和董事(六人)
​ ​ ​ ​ 5,988,406 ​ ​ ​ ​ ​ 66.9% ​ ​ ​ ​ ​ 5,988,406 ​ ​ ​ ​ ​ 55.7% ​ ​
5%的股東 ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
杜克大學
​ ​ ​ ​ 611,909 ​ ​ ​ ​ ​ 7.5% ​ ​ ​ ​ ​ 611,909 ​ ​ ​ ​ ​ 6.1% ​ ​
埃默裏大學
​ ​ ​ ​ 830,448 ​ ​ ​ ​ ​ 10.1% ​ ​ ​ ​ ​ 830,448 ​ ​ ​ ​ ​ 8.3% ​ ​
丹尼爾·卡爾曼博士(7)
​ ​ ​ ​ 1,748,313 ​ ​ ​ ​ ​ 17.6% ​ ​ ​ ​ ​ 1,748,313 ​ ​ ​ ​ ​ 14.8% ​ ​
​
*
代表受益所有權不到1%。
​
(1)
由(A)米爾頓·H·沃納(Milton H.Werner)博士登記持有的5,244,938股和(B)在2020年11月30日起60天內可行使的196,685股基礎期權組成。
​
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目錄
(2)
包括(A)Joseph Frattaroli持有的可轉換循環活期本票轉換後可向Joseph Frattaroli發行的44,143股，該票據將在本次發行結束時轉換，轉換股價為每股10.00美元，以及(B)21,854股相關認股權證可在2020年11月30日至30日的60天內行使。
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(3)
由116,554股標的期權組成，可在2020年11月30日起60天內行使。
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(4)
由120,197股標的期權組成，可在2020年11月30日起60天內行使。
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(5)
由116,554股標的期權組成，可在2020年11月30日起60天內行使。
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(6)
由127,481股標的期權組成，可在2020年11月30日起60天內行使。
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(7)
由1,748,313股標的期權組成，可在2020年11月30日起60天內行使。
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股本説明
以下對我們股本的描述以及我們修訂和重述的公司註冊證書以及修訂和重述的公司章程的某些規定是摘要，僅限於參考修訂和重述的公司註冊證書以及將於本次發售完成後生效的修訂和重述的公司章程。這些文件的副本將作為我們註冊説明書的證物提交給證券交易委員會，本招股説明書是其中的一部分。對普通股和優先股的描述反映了本次發行完成後我們的資本結構將發生的變化。
本次發行完成並提交本次發行完成後生效的經修訂和重述的公司註冊證書後，我們的法定股本將包括1.1億股股本，每股票面價值0.001美元，其中：
•
指定1億股為普通股；
​
•
1000萬股被指定為優先股。
​
截至2020年9月30日，我們已發行的普通股有8,206,706股，由17名登記在冊的股東持有。2020年8月24日，我們對普通股的已發行和流通股進行了1.14396股1股的反向股票拆分。除另有説明外，本招股説明書中的所有普通股信息均適用於反向股票拆分。
授權資本化
普通股
投票權
每名普通股持有人在提交股東表決的所有事項上，包括董事選舉，每股有權投一票。我們將於本次發售完成後生效的經修訂及重述的公司註冊證書及經修訂及重述的章程並不規定累積投票權。因此，有權在任何董事選舉中投票的多數普通股的持有者可以選舉所有參加選舉的董事，如果他們應該這樣做的話。就董事選舉以外的事項而言，在任何出席或派代表出席法定人數的股東大會上，親自出席或委派代表出席會議並有權就該事項投票的股份的過半數表決權的贊成票，應為股東的行為，但法律另有規定的除外。在所有股東會議上，有權投票、親自出席或由受委代表出席的已發行和已發行股票的過半數持有人應構成處理事務的法定人數。
分紅
根據可能適用於任何當時發行的優先股的優惠，我們普通股的持有者有權從我們的董事會可能不時宣佈的合法可用資金中獲得股息(如果有的話)。
清算
在我們清算、解散或清盤的情況下，我們普通股的持有者將有權在償還我們的所有債務和其他債務以及滿足給予任何當時已發行的優先股持有人的任何清算優先權後，按比例分享合法可分配給股東的淨資產。
權限和首選項
我們普通股的持有者沒有優先購買權、轉換權、認購權或其他權利，也沒有適用於我們普通股的贖回或償債基金條款。我們普通股持有者的權利、優先權和特權受制於我們未來可能指定的任何系列優先股的持有者的權利，並可能受到這些權利的不利影響。
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目錄
全額支付且不可評估
本公司所有普通股流通股均為，本次發行中將發行的普通股將根據承銷協議支付和交付，並將全額支付和免税。( 本公司所有已發行普通股均為已發行普通股，本次發行的普通股將根據承銷協議支付並交付，無需評估。)
優先股
本次發行結束後，我們的董事會將有權在不需要股東採取進一步行動的情況下，發行一個或多個系列的最多1000萬股優先股，並確定其權利、優惠、特權和限制。這些權利、優先權和特權可能包括股息權、轉換權、投票權、贖回權、清算優先權、償債基金條款以及構成任何系列或該系列的指定的股份數量，任何或所有這些都可能大於普通股的權利。本次發行結束後，將不會發行任何優先股，我們目前也沒有發行任何優先股的計劃。
選項
根據我們的2011年計劃，截至2020年9月30日，我們擁有購買總計3369,144股普通股的未償還期權，加權平均行權價約為每股1.78美元。在2020年9月30日之後，我們沒有發行任何額外的期權來購買我們的普通股。
認股權證
Kubera North America，Inc.(“Kubera”)，與全面履行的諮詢服務相關，於2018年10月獲得認股權證，購買認股權證發行時我們已發行和已發行普通股的4.9%，或400,866股。權證期限為7年，可按每股4.19美元行使，權證發行後歸屬三分之一，其餘三分之二按月等額歸屬，為期3年。2020年6月24日，Kubera認股權證被轉讓給Kubera的附屬公司Kubera N.A.LLC。佐治亞州研究聯盟，Inc.於2017年1月獲得認股權證，購買21,854股我們的普通股。認股權證的期限為10年，可按每股2.31美元的價格行使。2020年8月25日，我們向佐治亞州研究聯盟公司發行了13,301股普通股，以滿足21,854股認股權證的淨行權。
截至2019年4月，科學顧問委員會的六名成員(Robert Hauser、Pankaj Jay Pasrischa、Karl Kieburtz、Warren Olanow、Jeffrey Kordower和Kenneth Marek)分別於2019年4月獲得認股權證，購買5,245股我們的普通股。每份認股權證可按每股5.57美元行使，並於本次發售完成後到期。
旗艦諮詢公司在向我們提供諮詢服務方面，於2020年8月獲得兩份認股權證，以每股5.90美元的價格購買我們可行使的普通股股票。每份認股權證的有效期為7年。截至授予日，我們21,854股普通股的第一批認股權證已全部歸屬。認購15萬股普通股的第二隻認股權證在授予日期一週年，即2021年8月25日授予。
我們的前外部法律顧問弗蘭克·麥克丹尼爾(Frank McDaniel)於2019年1月獲得認股權證，可購買20,533股我們的普通股，可按每股4.79美元的價格行使，並於2020年3月獲得購買26,225股我們普通股的認股權證。每份認股權證的期限為7年，可按每股5.57美元的價格行使。
在本次首次公開募股的同時，在2018年6月和7月購買了204,870股我們普通股的投資者將獲得認股權證，金額相當於該投資者最初購買的我們普通股普通股數量的一半，或102,435股，行使價等於首次公開募股價格(“後期IPO認股權證”)。最近的IPO認股權證將在其持有人的唯一指示下行使，有效期為十(10)年。發行新股認股權證是本公司的一項合約責任。
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目錄
註冊權
授予Kubera的認股權證相關股票擁有與我們根據證券法註冊證券相關的註冊權。如果我們提議根據證券法登記我們普通股的發售和出售，Kubera可以要求我們將其股票納入此類登記，但須受某些營銷和其他限制，包括承銷商在某些情況下限制任何此類登記聲明中包括的股份數量的權利。因此，當我們建議根據證券法提交註冊聲明時，除與根據證券法頒佈的規則第3145條所涵蓋的任何員工福利計劃或其他交易向我們的員工出售證券有關的註冊外，Kubera有權獲得註冊通知，並有權在一定限制的情況下將其股票納入註冊中。不會行使與此次發行相關的註冊權。
某些股東的權利
在2018年6月、7月和8月，我們與一名投資者就該投資者在2018年6月和7月總共購買了204,870股我們的普通股達成了附函協議。如果我們在一項旨在豁免根據證券法註冊的交易中發行和出售我們普通股的股票或可轉換為我們普通股的證券，以低於該投資者支付的每股價格換取現金，該協議為該投資者提供了參與此類交易的權利。參股權利將於本次招股結束後終止。
特拉華州法律的某些條款、我們修訂和恢復的公司註冊證書以及我們修訂和重新調整的附例的反收購效果
特拉華州法律的某些條款以及我們修訂和重述的公司證書以及下面概述的修訂和重述的章程中的某些條款可能被視為具有反收購效力，並可能延遲、阻止或阻止股東可能認為符合其最佳利益的要約收購或收購嘗試，包括可能導致為股東持有的股票支付高於市場價的溢價的嘗試。
優先股
我們修訂和重述的公司註冊證書將包含允許我們的董事會在沒有股東進一步投票或行動的情況下發行一個或多個系列的優先股的條款，並就每個此類系列確定組成該系列的股票的數量和該系列的名稱、該系列股票的投票權(如果有)以及該系列股票的權力、優先或相對、參與、可選和其他特別權利(如果有)以及任何資格、限制或限制。優先股的發行可能會對普通股持有者的投票權以及這些持有者在清算時獲得股息和支付的可能性產生不利影響。此外，優先股的發行可能會延遲、推遲或阻止我們控制權或其他公司行動的變化。
分類董事會
我們修改和重述的公司註冊證書將規定，我們的董事會分為三個級別，指定為一級、二級和三級。每一級的董事人數將盡可能相等，佔我們整個董事會總董事人數的三分之一。( 我們修改和重述的公司註冊證書將規定，我們的董事會分為三級，指定為一級、二級和三級)，每一級的董事人數將盡可能相等，佔我們整個董事會總人數的三分之一。首屆一級董事任期至2021年年會之日止，首屆二級董事任期至2022年年會之日止，首屆三級董事任期至2023年年會之日止。從2021年開始的每一次年度股東大會上，任期在該年度會議上屆滿的董事級別的繼任者將被選舉出來，任期三年。
刪除控制器
我們修訂和重述的公司註冊證書將規定，股東只有在親自或委託代表出席會議並有權投票的情況下，才能以不低於多數股份的投票理由罷免董事。
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目錄
董事職位空缺
我們修改並重述的公司註冊證書將只授權我們的董事會填補空缺的董事職位。
無累計投票
我們修改並重述的公司註冊證書將規定，股東無權在董事選舉中累積投票權。
股東特別大會
我們修訂和重述的公司註冊證書以及修訂和重述的章程將規定，除非法律另有要求，股東特別會議只能在我們的董事會多數成員、我們的董事會主席或總裁或我們的首席執行官的要求下由一名高級管理人員召開。(br}我們的修訂和重述的公司證書以及修訂和重述的章程將規定，除非法律另有要求，否則股東特別會議只能由我們的董事會多數成員、我們的董事會主席或總裁或我們的首席執行官召集。
董事提名提前通知程序
我們的章程將規定，尋求在年度或特別股東大會上提名董事候選人的股東必須及時提供書面通知。為了及時，股東通知通常必須在公司祕書發出會議通知之前送達我們的主要執行辦公室並在那裏收到，該通知在會議前不少於90天也不超過120天送達。雖然經修訂及重述的附例不會賦予本公司董事會批准或反對股東提名將於年會上當選的候選人的權力，但經修訂及重述的附例可能會在未按適當程序進行的情況下阻止某些業務在會議上進行，或可能會阻止或阻止潛在收購者進行委託書徵集以選出其本身的董事名單，或以其他方式試圖取得公司控制權。
書面同意採取行動
我們修訂和重述的公司註冊證書以及修訂和重述的章程將規定，股東採取的任何行動必須在正式召開的股東年會或特別會議上進行，不得通過書面同意進行。
修改公司註冊證書和章程
我們修改和重述的公司註冊證書可按DGCL規定的任何方式修改或更改。我們修訂和重述的公司註冊證書中的某些條款只有在當時已發行普通股的662/3%的贊成票的支持下才能以任何方式進行修改或更改。我們修訂和重述的章程不得由股東修改。此外，我們修訂和重述的公司註冊證書將規定，我們的章程可以由我們的董事會修訂、更改或廢除。
已授權但未發行的股票
除納斯達克上市標準要求外，我們授權但未發行的普通股和優先股將可用於未來的發行，無需股東批准，並可用於各種公司目的，包括未來發行以籌集額外資本、收購和員工福利計劃。授權但未發行和未保留的普通股和優先股的存在，可能會使通過代理競爭、要約收購、合併或其他方式獲得公司控制權的企圖變得更加困難或受到阻礙。
獨家論壇
我們修訂和重述的公司註冊證書將規定，除非我們同意選擇替代法院，否則特拉華州衡平法院將是代表我們提起的任何派生訴訟或法律程序、任何聲稱違反受託責任的訴訟、任何主張根據DGCL提出的索賠的訴訟、任何訴訟
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關於我們修改和重述的公司證書或我們修改和重述的章程或任何主張受內部事務原則管轄的針對我們的索賠的行為。我們修訂和重述的公司註冊證書進一步規定，美利堅合眾國聯邦地區法院將是解決根據證券法提出的訴訟理由的任何投訴的獨家論壇。選擇特拉華州衡平法院作為代表我們提起的任何衍生品訴訟或訴訟的唯一和獨家法庭不適用於尋求強制執行證券法或交易法規定的義務或責任的訴訟。請參閲“風險因素-與我們業務相關的風險-我們修訂和重述的公司註冊證書，該證書將在本次發售完成後生效，該證書規定特拉華州衡平法院和美利堅合眾國聯邦地區法院將是我們和我們股東之間幾乎所有爭議的獨家法庭，這可能限制我們的股東獲得有利的司法論壇處理與我們或我們的董事、高級管理人員或員工之間的糾紛。”
與感興趣的股東的業務合併
除某些例外情況外，《特拉華州公眾公司條例》第2203條禁止特拉華州的上市公司在該股東成為有利害關係的股東後的三年內，與該公司(一般定義為實益擁有該公司已發行有表決權股票的15%或以上的任何人或與該人有關聯的任何人)進行業務合併(定義見該條的定義)，除非(I)在此之前，該公司的董事會批准了該業務合併或導致以下結果的交易：(I)在此期間之前，該公司的董事會批准了該業務合併或由此導致的交易，除非(I)在此之前，該公司的董事會批准了該業務合併或由此導致的交易，除非(I)在此之前，該公司的董事會批准了該業務合併或由此導致的交易。(Ii)在導致該股東成為有利害關係的股東的交易完成後，該有利害關係的股東在交易開始時擁有該法團至少85%的有表決權股份(不包括為確定該法團已發行的有表決權股票(但不包括該有利害關係的股東所擁有的已發行有表決權股票)，這些股份(A)由身為該法團董事和高級職員的人士所擁有，以及(B)由僱員股票計劃持有，而在該計劃中，僱員參與者無權祕密決定受該計劃規限的股份是否或(Iii)在該時間或之後，該企業合併獲該法團董事會批准，並在股東大會上(而非經書面同意)以該法團至少662/3%的已發行有表決權股份(並非由該有利害關係的股東擁有)的贊成票批准。
我們修訂和重述的公司證書以及我們修訂和重述的章程將規定，我們必須在DGCL授權的最大程度上對我們的董事和高級管理人員進行賠償。我們被明確授權投保董事和高級職員保險，我們打算投保董事和高級職員保險，為我們的董事、高級職員和某些僱員提供部分責任保險。我們相信，這些賠償條款和保險有助於吸引和留住合格的董事和執行董事。
我們的公司證書和章程中對責任和賠償條款的限制可能會阻止股東對董事違反受託責任提起訴訟。這些規定也可能會降低針對董事和高級管理人員提起衍生品訴訟的可能性，即使這樣的訴訟如果成功，可能會使我們和我們的股東受益。此外，如果我們根據這些賠償條款向董事和高級管理人員支付和解和損害賠償的費用，您的投資可能會受到不利影響。
列表
我們的普通股已獲準在納斯達克資本市場上市，交易代碼為“IKT”，並將於2020年12月23日開始在納斯達克資本市場交易。
轉讓代理和註冊處
本次發行完成後，我們普通股的轉讓代理和登記機構將是美國股票轉讓信託公司。轉會代理和登記員的地址是紐約布魯克林第15大道6201號，郵編：11219。
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有資格未來出售的股票
在此次發行之前，我們的普通股沒有公開市場，我們不能向投資者保證，在此次發行之後，我們的普通股將有一個活躍的公開市場。我們無法預測在公開市場上出售我們的股票或可供出售的股票將對我們普通股的市場價格產生什麼影響(如果有的話)。然而，未來在公開市場上出售大量普通股，包括行使已發行期權時發行的股票，或認為可能發生此類出售的看法，可能會對我們普通股的市場價格產生不利影響，也可能對我們未來通過在我們認為合適的時間和價格出售我們的普通股或其他與股權相關的證券來籌集資金的能力產生不利影響。
本次發行完成後，根據我們截至2020年11月30日的已發行股票，並假設在本次發行結束時將我們的某些已發行可轉換票據轉換為總計44,143股普通股，以每股10.00美元的首次公開募股價格轉換股價，我們的普通股將發行10,050,849股，或10,320,849股普通股(如果承銷商行使其全額購買額外股票的選擇權以彌補超額配售，則為10,320,849股)。預計將在此次發行中出售的所有普通股股票將可以自由交易，不受限制，也可以根據證券法進行進一步登記，除非由我們的“關聯公司”持有，這一術語在證券法下的規則第144條中有定義。我們普通股的剩餘流通股將被視為“限制性證券”，正如規則第154條所定義的那樣。受限制的證券只有在其提供和銷售已根據“證券法”登記，或這些證券的提供和出售有資格獲得豁免註冊的情況下，才能在公開市場出售，包括根據“證券法”第144條和第701條規定的豁免，這兩項規定概述如下。
由於以下所述的鎖定協議以及規則144或701的規定，並假設承銷商不行使購買額外股份的選擇權，在本次發行完成後，將被視為“受限證券”的我們普通股的股票將可在公開市場上出售，如下所示：{br*_
•
在本招股説明書發佈之日，將有180萬股股票有資格出售；以及
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•
8,250,849股股票將有資格在本招股説明書日期後240天以上的鎖定協議到期時出售。
​
鎖定協議
我們的高級管理人員、董事以及我們大部分股本和期權的持有人已與承銷商簽訂鎖定協議，根據這些協議，除某些例外情況外，在本招股説明書日期起至本招股説明書日期後240天的期間內，除非事先獲得承銷商的同意，否則不處置或對衝其任何普通股或可轉換為普通股或可交換為普通股的證券。有關更多信息，請參閲標題為“承保”的部分。
規則編號144
現行規則第144條一般規定，一旦我們遵守《交易法》第(13)節或第(15)(D)節的上市公司報告要求至少90天，在此之前的90天內的任何時間都不被視為我們的關聯公司的股東，並且實益擁有我們擬出售的股本股份至少6個月的股東，有權依靠規則第144條出售此類股票，而不遵守數量限制、銷售方式或如果該股東實益擁有我們擬出售的股本股份至少一年，則該股東有權依據規則第144條出售該等股票，而無需遵守規則第144條的任何條件。
第144條規則還規定，在之前90個月內的任何時間被視為我們的附屬公司之一，並且實益擁有我們擬出售的普通股股票至少6個月的股東，有權在本招股説明書日期後90個月後開始的任何三個月內，根據規則第144條出售此類股票，出售數量不超過以下較大者：
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•
我們當時已發行股本的1%，這將相當於本次發行完成後緊隨其後的股份；或
​
•
在提交表格144中有關此類出售的通知之前的4個日曆周內，我們普通股的每週平均交易量。
​
在之前90天內的任何時間，被視為我們關聯公司之一的股東根據規則第144條出售我們的股本，也受規則第144條的當前公開信息、銷售方式和通知條件的約束。
規則第701條
一般來説，根據證券法第701條規則，我們的大多數員工、顧問或顧問在與合格補償性股票計劃或其他書面協議相關的情況下從我們手中購買股票，有資格在本招股説明書發佈之日後90天內根據規則第144條轉售這些股票，但不遵守規則第144條中包含的持有期或某些其他限制。
註冊權
授予Kubera的認股權證相關股票擁有與我們根據證券法註冊證券相關的註冊權。如果我們提議根據證券法登記我們普通股的發售和出售，Kubera可以要求我們將其股票納入此類登記，但須受某些營銷和其他限制，包括承銷商在某些情況下限制任何此類登記聲明中包括的股份數量的權利。不會行使與此次發行相關的註冊權。有關這些註冊權的説明，請參閲標題為“股本 - 註冊權説明”的小節。
股權獎勵登記表
關於此次發行，我們打算根據證券法以表格S-8的形式提交註冊聲明，以註冊我們普通股的所有股票，但須遵守根據我們的股權補償計劃發行的未償還或預留的股權獎勵。受歸屬限制、適用於關聯公司的規則第144條的條件以及任何適用的鎖定協議的約束，此類註冊聲明所涵蓋的我們普通股的股票將有資格在證券法下立即不受限制地在公開市場出售，但須受歸屬限制和任何適用的鎖定協議的約束。有關我們的股權薪酬計劃的説明，請參閲標題為“高管薪酬和員工福利及股票計劃”的小節。
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針對非美國普通股持有者的重要美國聯邦所得税考慮因素
以下是“非美國持有者”(定義如下)在本次發行中收購的普通股的所有權和處置所產生的重大美國聯邦所得税後果的摘要，但並不是對與此相關的所有潛在税務考慮因素的完整分析。本摘要基於1986年修訂的“美國國税法”(United States Internal Revenue Code)或修訂後的“美國國税法”(United States Internal Revenue Code)的規定、根據該法典頒佈的財政部條例、行政裁決和司法裁決，所有這些都截至本文件之日。這些權限可能會發生變化(可能具有追溯力)，從而導致美國聯邦所得税後果不同於下文所述的後果。我們沒有也不打算尋求美國國税局(IRS)就以下摘要中的聲明和結論做出任何裁決，也不能保證IRS或法院會同意此類聲明和結論。
本摘要也不涉及根據任何州、地方或非美國司法管轄區的法律或美國聯邦贈與税和遺產税規則產生的税收考慮因素，或因其他非所得税規則而產生的税收考慮因素，但以下列出的有限範圍除外。此外，本討論不涉及適用於投資者特定情況或可能受特殊税收規則約束的投資者的税收考慮因素，包括但不限於：
•
銀行、保險公司、監管投資公司、房地產投資信託或其他金融機構；
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•
繳納替代性最低税額或投資淨收入税的人員；
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•
在適用的財務報表中計入與我們普通股有關的任何毛收入項目而受特殊税務會計規則約束的人員；
​
•
免税組織或政府組織；
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養老金計劃和符合納税條件的退休計劃；
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•
受控外國公司、被動外國投資公司和為逃避美國聯邦所得税而積累收益的公司；
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合夥企業或其他被視為合夥企業的實體或安排，用於美國聯邦所得税目的(以及其中的投資者)；
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證券或貨幣經紀或交易商；
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選擇使用市值計價方法核算所持證券的證券交易員；
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擁有或被視為擁有我們股本5%以上的人員(以下具體規定的除外)；
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某些前美國公民或長期居民；
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在套期保值交易、“跨期”、“轉換交易”或其他降低風險交易或綜合投資中持有本公司普通股頭寸的人；
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根據任何期權的行使或以其他方式作為補償持有或接受我們的普通股的人；
​
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未將我們的普通股作為資本資產持有的人(一般指為投資而持有的財產)；以及
​
•
根據本準則的推定銷售條款被視為出售我們普通股的人員。
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此外，如果出於美國聯邦所得税的目的被歸類為合夥企業或直通實體的合夥企業、實體或安排持有我們的普通股，則合夥人的納税待遇通常取決於合夥人的身份以及合夥企業或其他實體的活動。將持有我們普通股的合夥企業或其他此類實體的合夥人應就通過合夥企業或其他此類實體(如適用)擁有和處置我們普通股的税收後果諮詢他或她或其自己的税務顧問。
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本摘要僅供參考，不是税務建議。我們敦促每個非美國持有者就美國聯邦所得税法在其特定情況下的適用，以及根據美國聯邦贈與或遺產税規則或根據任何州、地方、非美國或其他税收管轄區的法律或任何適用的税收條約購買、擁有和處置我們的普通股所產生的任何税收後果諮詢其自己的税務顧問。
非美國持有者定義
在本討論中，“非美國持有人”是我們普通股的實益所有者，就美國聯邦所得税而言，該普通股既不是“美國人”，也不是被視為合夥企業的實體(或安排)。“美國人”是指就美國聯邦所得税而言，被視為或被視為下列任何一項的任何人：
•
是美國公民或居民的個人；
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在美國或根據美國或其任何行政區的法律設立或組織的公司或其他應納税的實體，或為美國聯邦所得税目的而被視為公司的公司或其他實體；
​
•
其收入應繳納美國聯邦所得税的遺產，無論其來源如何；或
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•
信託(X)，其管理受美國法院的主要監督，並且有一名或多名美國人有權控制信託的所有實質性決定，或(Y)根據適用的財政部法規做出有效選擇，被視為美國人。
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分發
如“股利政策”一節所述，我們從未宣佈或支付過普通股的現金股息，我們預計本次發行完成後不會對我們的普通股支付任何股息。然而，如果我們將普通股上的現金或財產分配給非美國持有者，這種分配將構成美國聯邦所得税目的的股息，根據美國聯邦所得税原則，從我們當前或累積的收益和利潤中支付。如果這些分配超過我們目前和累積的收益和利潤，超出的部分將首先構成資本回報，並將減少每個非美國持有者在我們普通股中的調整税基，但不會低於零。任何額外的超額部分將被視為出售股票的資本收益，如“普通股處置收益”一節所述。
根據下面關於有效關聯收入和備用預扣和合規法案(FATCA)的討論，支付給非美國持有人的任何股息通常將按股息總額的30%或美國與該非美國持有人居住國之間適用的所得税條約指定的較低税率繳納美國聯邦預扣税。為了獲得降低的條約費率，該非美國持有者必須向適用的扣繳義務人提供IRS Form W-8BEN或W-8BEN-E或其他適當版本的IRS Form W-8來證明降低的條約費率的資格。根據所得税條約，有資格享受美國聯邦預扣税降低税率的普通股的非美國持有者，可以通過向美國國税局提出適當的退款申請，獲得任何超額預扣金額的退款。如果該非美國持有人通過代表該非美國持有人行事的金融機構或其他代理人持有我們的普通股，則該非美國持有人將被要求向該代理人提供適當的文件，然後該代理人將被要求直接或通過其他中介向適用的扣繳代理人提供證明。每個非美國持有者都應該諮詢自己的税務顧問，瞭解他們根據任何適用的所得税條約有權享受的福利。
被視為與非美國持有人在美國境內開展貿易或業務有效相關的非美國持有人收到的股息(如果適用的所得税條約有此規定，則該非美國持有人在美國維持一個可歸因於此類股息的永久機構或固定基地)通常免徵30%的美國聯邦預扣税，但須遵守以下關於備份預扣和FATCA預扣的討論。要申請這項豁免，非美國持有人必須向適用的扣繳義務人提供正確簽署的IRS
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目錄
表格W-8ECI或其他適用的IRS表格W-8正確證明此類豁免。這種有效關聯的股息雖然不繳納美國聯邦預扣税，但在適用的所得税條約另有規定的情況下，扣除某些扣除和抵免後，按適用於美國人的相同累進税率徵税。此外，如果非美國持有者是一家公司，該非美國持有者收到的與其在美國進行貿易或業務有關的股息也可按30%的税率或美國與該非美國持有者居住國之間適用的所得税條約規定的較低税率繳納分支機構利得税。每個非美國持有者都應該就我們普通股的所有權和處置的税收後果諮詢自己的税務顧問，包括可能規定不同規則的任何適用的税收條約。
普通股處置收益
根據下面關於備份預扣和FATCA預扣的討論，非美國持有者一般不需要為出售或以其他方式處置我們的普通股而獲得的任何收益繳納美國聯邦所得税，除非：
•
收益實際上與該非美國持有者在美國的貿易或業務行為有關(如果適用的所得税條約有此規定，該非美國持有者在美國維持一個可歸因於該收益的永久機構或固定基地)；
​
•
此類非美國持有者是指在發生出售或處置並滿足某些其他條件的納税年度內在美國累計停留183天或更長時間的個人；或
​
•
我們的普通股構成美國不動產權益(USRPI)，因為我們是美國聯邦所得税的“美國不動產控股公司”(USRPHC)。
​
我們認為我們目前不是，也不會成為美國聯邦所得税的USRPHC，本討論的其餘部分也是這樣假設的。然而，由於我們是否成為USRPHC的決定取決於我們在美國的房地產權益相對於我們在美國和世界各地的房地產權益以及我們的其他商業資產的公平市場價值的公平市場價值，因此不能保證我們未來不會成為USRPHC。然而，即使我們成為USRPHC，只要我們的普通股在成熟的證券市場上定期交易，您的普通股只有在您處置或持有我們的普通股之前的五年內的較短時間內實際(直接或間接)或建設性地持有此類定期交易的普通股的5%以上時，才會被視為美國不動產權益。
以上第一個項目符號中描述的非美國持有者將被要求根據常規的美國聯邦累進所得税税率為銷售所得的收益(扣除某些扣除和抵免)繳納美國聯邦所得税。這種非美國持有者如果是一家公司，可能需要按30%的税率繳納分行利得税，税率為30%，税率為30%，適用於該納税年度可歸因於此類收益的有效關聯收益和利潤，並對某些項目進行了調整。較低的税率可由適用的所得税條約規定。
上述第二個項目符號中描述的非美國持有人將按30%(或適用所得税條約規定的較低税率)對銷售收益徵税，該收益可能會被該非美國持有人在該納税年度的美國來源資本損失所抵消，前提是該非美國持有人已及時就此類損失提交了美國聯邦所得税申報單。
每個非美國持有者應就任何適用的所得税或可能規定不同規則的其他條約諮詢其自己的税務顧問。
信息報告和備份扣留
一般來説，我們或適用的扣繳義務人必須每年向美國國税局報告支付給非美國持有人的股息金額、該非美國持有人的姓名和地址以及扣繳税款(如果有)。一份類似的報告被髮送給這樣的非美國持有者。根據任何適用的所得税條約或其他協議，美國國税局可以向該非美國持有者居住國的税務機關提供此類報告。
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目錄
我們(或我們的支付代理)支付給非美國持有人的股息也可能需要按當前24%的費率預扣備用股息。
但是，如果非美國持有者通過提供正確簽署且適用的美國國税局W-8表格或以其他方式建立豁免，則可以避免此類信息報告和備份扣繳要求。一般來説，如果交易是通過非美國經紀人的非美國辦事處在美國境外完成的，此類信息報告和備份扣留要求將不適用於非美國持有者。儘管如上所述，但如果適用的扣繳義務人實際知道或有理由知道該非美國持有人是美國人，則備份扣繳和信息報告可能適用。
備份預扣不是附加税；相反，需要備份預扣的人員的美國聯邦所得税應繳税額將按預扣税額減去。如果扣繳税款導致多繳税款，只要及時向美國國税局提供必要的信息，一般可以從國税局獲得退税或抵免。
外國賬户税收遵從法(FATCA)
守則第1471至1474節、根據其發佈的財政部條例和相關的美國國税局官方指導(通常稱為FATCA)一般對我們支付給“外國金融機構”(根據FATCA的定義，可能包括銀行、傳統金融機構、投資基金和某些控股公司)的普通股股息徵收30%的美國聯邦預扣税，除非該機構與美國財政部達成協議，除其他事項外，確認某些“特定的美國人”或“美國所有的外國實體”(每個都是FATCA定義的)持有的賬户，每年報告有關這類賬户的大量信息，並扣留向不合規的外國金融機構和某些其他賬户持有人支付某些款項。FATCA通常還對支付給“非金融外國實體”(根據FATCA特別定義)的普通股股息徵收30%的美國聯邦預扣税，除非該實體提供有關每個直接或間接的“美國主要所有者”(根據FATCA的定義)的識別信息，證明它沒有任何重要的美國所有者，或以其他方式確立豁免。因此，持有我們普通股的機構或實體將影響是否需要扣繳的決定。
FATCA規定的預扣義務一般適用於我們普通股的股息。無論付款的受益者是否會根據與美國簽訂的適用税收條約、《守則》或上述其他豁免免除扣繳，此類預扣都將適用。在某些情況下，非美國持有者可能有資格獲得此類税款的退款或抵免。
根據擬議的法規，FATCA已取消對毛收入的預扣。這些擬議的法規可能會有所更改。
美國與適用的外國之間的政府間協議可以修改本節中描述的要求。我們鼓勵潛在投資者就FATCA預扣適用於他們在我們普通股的投資、所有權和處置問題諮詢他們自己的税務顧問。
前面有關美國聯邦税收考慮事項的討論僅供參考。在投資者的特殊情況下，這不是給他們的税務建議。每個潛在投資者應就購買、持有和處置我們的普通股的特定美國聯邦、州、地方和非美國税收後果諮詢其自己的税務顧問，包括任何擬議的適用法律變更的後果。
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目錄​
承銷
福特漢姆金融管理公司(Fordham Financial Management，Inc.)旗下的ThinkEquity是承銷商的代表。在符合吾等與代表之間的承銷協議條款及條件下，吾等已同意向下列各承銷商出售，而各承銷商亦分別同意以公開招股價格減去本招股説明書封面所載的承銷折扣，購買下表中其名稱旁所列普通股的股數：
承銷商
​ ​
股份數量
​
福特漢姆金融管理公司(Fordham Financial Management，Inc.)旗下的ThinkEquity。
​ ​ ​ ​ 1,800,000 ​ ​
合計
​ ​ ​ ​ 1,800,000 ​ ​
承銷協議規定，承銷商支付和接受本招股説明書提供的普通股股份交付的義務受各種條件以及陳述和擔保的約束，包括其律師批准某些法律事項以及承銷協議中規定的其他條件。普通股由承銷商發行並接受，但須事先出售。承銷商保留撤回、取消或修改向公眾提供的報價以及拒絕全部或部分訂單的權利。承銷商有義務認購併支付本招股説明書提供的所有普通股，但下述超額配售選擇權所涵蓋的普通股除外。
我們同意賠償承銷商的特定責任，包括證券法下的責任，並支付承銷商可能被要求就此支付的款項。
超額配售選擇權
我們已授予承銷商代表45天的選擇權，以每股10.00美元的公開發行價購買最多27萬股普通股，僅用於超額配售(如果有的話)。承銷商可以從本招股説明書之日起45天內行使這一選擇權，僅用於承銷商出售超過上表所列普通股總數的普通股。如果購買了這些額外的股票中的任何一股，承銷商將以與發行股票相同的條件提供額外的股票。
折扣和佣金
承銷商最初建議以本招股説明書封面上的公開發行價格向公眾發行普通股，並以該價格減去不超過每股普通股0.40美元的優惠向交易商發行普通股。如果我們發行的普通股沒有全部以公開發行價出售，承銷商可以通過補充本招股説明書的方式改變發行價和其他出售條款。
下表顯示了我們的公開發行價格、承銷折扣和佣金以及扣除費用前的收益。這些信息假定沒有行使或完全行使我們授予承銷商代表的超額配售選擇權。
​ ​ ​
每股
​ ​
不含 的合計
超額配售
選項
​ ​
總計
超額配售
選項
​
公開發行價
​ ​ ​ $ 10.00 ​ ​ ​ ​ $ 18,000,000 ​ ​ ​ ​ $ 20,700,000 ​ ​
承保折扣(7%)
​ ​ ​ $ 0.70 ​ ​ ​ ​ $ 1,260,000 ​ ​ ​ ​ $ 1,449,000 ​ ​
未扣除費用的收益給我們
​ ​ ​ $ 9.30 ​ ​ ​ ​ $ 16,740,000 ​ ​ ​ ​ $ 19,251,000 ​ ​
非實報實銷費用津貼(1%)(1)
​ ​ ​ $ 0.10 ​ ​ ​ ​ $ 180,000 ​ ​ ​ ​ $ 180,000 ​ ​
​
(1)
不會就代表行使超額配售選擇權支付非實報實銷費用津貼。
​
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目錄
我們已同意向承銷商代表支付相當於發行結束時收到的毛收入1%的非實報實銷費用津貼。在承銷商行使超額配售選擇權時出售的股票不支付1%的非負責任費用津貼。我們已向代表支付了25,000美元的費用保證金，這筆保證金將用於支付我們將支付給承銷商的與此次發行相關的自付可交代費用，並將按照FINRA規則第5110(G)(4)(A)條的規定向我們償還實際未發生的費用。
我們還同意支付代表與發行相關的某些費用，包括(A)與FINRA審查發行相關的備案費用；(B)支付與此類公開證券在納斯達克資本市場上市有關的所有費用和開支，包括存託信託對新證券收取的任何費用；(C)支付與我們高級管理人員和董事背景調查有關的所有費用、開支和支出，總額不超過15,000美元；(D)根據該代表合理指定的州及其他司法管轄區的“藍天”證券法，支付與本公司普通股股份的註冊或資格有關的一切費用、開支及支出；。(E)根據該代表合理指定的外國司法管轄區的證券法律，支付與本公司普通股股份的註冊、資格或豁免有關的所有費用、開支及支出；。(F)支付與收市後在《華爾街日報》及《紐約時報》的全國版刊登發售廣告有關的所有費用；。(G)與裝訂成冊的公開發售材料以及紀念品和盧西特墓碑有關的費用，公司或其指定人須在本次發售結束後的合理時間內，提供代表合理要求的總數量不超過3,000美元的費用；。(H)公司會計師、轉讓代理人和公關公司的費用和開支；。(I)承銷商法律顧問的費用和開支不超過125,000美元；。(J)與承銷商使用Ipreo的詢價、招股説明書跟蹤和合規軟件進行發行相關的費用29500美元；(K)10美元, 000美元用於數據服務和通信費用；以及(L)從承銷商為此次發行實際交代的“路演”費用中拿出至多2萬美元。
我們預計此次發行的總費用約為2,683,371美元，包括註冊費、備案和上市費、印刷費以及法律和會計費用，但不包括承銷折扣和佣金。
代表授權書
本次發售結束後，我們已同意向代表發行最多90,000股普通股的補償權證(不包括超額配售選擇權或代表權證，佔本次發售普通股總數的5%)。代表的認股權證將可按每股12.50美元(相當於本次發售每股公開發行價的125%(不包括超額配售選擇權)的行使價)行使。在本招股説明書所屬註冊説明書生效日期起計的四年半期間內，代表人的認股權證可隨時或不時全部或部分行使。本招股説明書所屬註冊説明書的生效日期起計四年半內，可隨時或不時全部或部分行使該代表的認股權證。
代表的認股權證已被FINRA視為賠償，因此根據FINRA規則第5110(E)(1)(A)條，應被禁售180天。代表(或根據規則5110(E)(1)(A)規定允許的受讓人)不得出售、轉讓、轉讓、質押或質押此等認股權證或此等認股權證相關證券，亦不得從事任何對衝、賣空、衍生工具、認沽或看漲交易，以導致認股權證或相關證券在本招股説明書生效日期起180天內有效經濟處置。此外，在某些情況下，認股權證還規定了應請求註冊的權利。根據適用的FINRA規則，提供的唯一需求註冊權將不會超過自注冊聲明生效日期起五年的時間。根據適用的FINRA規則，提供的搭載註冊權將不會超過自注冊聲明生效日期起七年的時間。除承銷佣金外，吾等將承擔所有因行使認股權證而可發行的證券註冊的費用及開支，而承銷佣金則不包括持有人所招致及應付的佣金。行使認股權證時的行使價和可發行的股票數量在某些情況下可能會調整，包括股票分紅或我們的資本重組、重組、合併或合併。不過，以低於認股權證行權價的價格發行普通股，不會調整認股權證行權價或相關股份。
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目錄
鎖定協議
根據“鎖定”協議，我們、我們的高管和董事以及某些股東已同意，在未經代表事先書面同意的情況下，不直接或間接提出出售、出售、質押或以其他方式轉讓或處置我們普通股的任何股份(或進行旨在或可能導致任何人在未來任何時間轉讓或處置)我們普通股的任何交易或裝置，進行任何全部或部分轉讓給另一人的掉期或其他衍生品交易，在本招股説明書公佈之日起六個月內，本公司董事、行政人員、本公司及本公司任何繼承人不得就本公司普通股或可轉換為或可行使或可交換為本公司普通股或任何其他證券的任何普通股或證券的登記提出任何要求或行使任何權利或安排提交登記説明書(包括對其的任何修訂)，或公開披露在本招股説明書公佈之日後六個月內進行任何前述工作的意圖(除慣例例外外)，或作出任何要求或行使任何權利或安排提交登記説明書(包括對其進行的任何修訂)，或公開披露在本招股説明書公佈日期後六個月內進行任何前述工作的意圖(除慣常例外外)。
優先購買權
自本次發售結束之日起計十五(15)個月之前，代表將擁有不可撤銷的優先購買權，在該十五(15)個月期間，代表有權按照代表習慣的條款，在該十五(15)個月期間擔任獨家投資銀行家、獨家賬簿管理人和/或獨家配售代理，負責未來的每一次公開和私募股權及債券發行，包括所有與股權掛鈎的融資。該代表將唯一有權決定是否有其他經紀自營商有權參與任何此類發行，以及任何此類參與的經濟條款。代表不會有超過一次機會放棄或終止優先購買權，以支付任何款項或費用。
自由支配賬户
承銷商不打算確認向其擁有自由裁量權的任何賬户出售特此發行的普通股。
納斯達克資本市場上市
我們的普通股已獲準在納斯達克資本市場上市，交易代碼為“IKT”，並將於2020年12月23日開始在納斯達克資本市場交易。
發行價的確定
我們正在發行的證券的公開發行價是我們與承銷商協商的。釐定股份公開發售價格時所考慮的因素包括本公司的歷史及前景、本公司業務的發展階段、本公司對未來的業務計劃及其實施程度、對本公司管理層的評估、發售時證券市場的一般情況，以及其他被視為相關的因素。
其他
某些承銷商和/或其關聯公司將來可能會為我們提供各種投資銀行和其他金融服務，他們可能會收取常規費用。在其業務過程中，承銷商及其關聯公司可以主動將我們的證券或貸款交易到他們自己的賬户或客户的賬户，因此，承銷商及其關聯公司可以隨時持有該等證券或貸款的多頭或空頭頭寸。除與本次發行相關的服務外，在本招股説明書日期之前的180天內，沒有任何承銷商向我們提供任何投資銀行或其他金融服務，我們預計在本招股説明書日期後至少90天內不會保留任何承銷商從事任何投資銀行或其他金融服務。
穩定價格、空頭和懲罰性出價
承銷商可能參與穩定、維持或以其他方式影響我們普通股價格的交易。具體地説，承銷商可以超額配售
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目錄
通過出售比本招股説明書首頁所述更多的股票來聯繫此次發行。這在我們的普通股中建立了一個空頭頭寸，用於它自己的賬户。空頭頭寸可以是回補空頭頭寸，也可以是裸空頭頭寸。在備兑空頭頭寸中，承銷商超額配售的普通股數量不超過其在超額配售選擇權中可以購買的普通股數量。在裸空倉情況下，超額配售期權中涉及的普通股數量大於普通股數量。為了平倉，承銷商可以選擇全部或部分行使超額配售選擇權。承銷商還可以選擇通過在公開市場競購普通股來穩定我們普通股的價格或減少任何空頭頭寸。
承銷商也可以實施懲罰性投標。這發生在特定的承銷商或交易商償還在此次發行中分配普通股所允許的出售特許權時，因為承銷商在穩定或空頭回補交易中回購了普通股。
最後，承銷商可以在做市交易中競購我們普通股的股票，包括如下所述的“被動”做市交易。
這些活動可能會將我們普通股的市場價格穩定或維持在高於沒有這些活動時可能存在的價格的水平。承銷商不需要從事這些活動，並可隨時停止任何此類活動，恕不另行通知。這些交易可以在我們普通股的交易所在的國家證券交易所進行，也可以在場外交易市場或其他市場進行。
賠償
我們已同意賠償承銷商根據《證券法》和《交易法》承擔的與本次發行相關的責任，以及因違反承銷協議中包含的部分或全部陳述和保證而產生的責任，並承擔承銷商可能被要求為這些責任支付的款項。
電子分銷
本招股説明書的電子格式可能會在網站上提供，或通過一個或多個承銷商或其附屬公司維護的其他在線服務提供。除電子形式的本招股説明書外，任何承銷商網站上的信息以及承銷商維護的任何其他網站中包含的任何信息都不是本招股説明書或本招股説明書的一部分，未經吾等或任何承銷商以承銷商身份批准和/或背書，投資者不應依賴。
銷售限制
任何司法管轄區(美國除外)均未採取任何行動，允許公開發行我們的普通股，或在需要採取行動的任何司法管轄區內擁有、分發或分發本招股説明書或與我們或我們的普通股有關的任何其他材料。因此，我們的普通股不得直接或間接發行或出售，本招股説明書或與我們普通股相關的任何其他發售材料或廣告可在任何國家或司法管轄區內或從任何國家或司法管轄區分發或發佈，除非遵守任何該等國家或司法管轄區的任何適用規則和規定。
歐洲經濟區和英國
對於歐洲經濟區的每個成員國和聯合王國(每個“相關國家”)，在根據招股説明書向公眾發佈招股説明書之前，該相關國家沒有或將不會公開發行普通股，該招股説明書已由該相關國家的主管部門批准，或在適當的情況下，在另一個相關國家批准並通知了該相關國家的主管部門，所有這些都符合招股説明書條例的規定。但根據《招股説明書規例》規定的下列豁免，可隨時向有關州的公眾發出股票要約：
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目錄
•
招股説明書規定的合格投資者法人；
​
•
承銷商向150名以下的自然人或法人(招股説明書規定的合格投資者除外)出售，但須事先徵得承銷商代表的同意；或
​
•
招股説明書第1條第(4)款規定的其他情形的，
​
但該等普通股要約不會導致吾等或任何承銷商須根據招股章程規例第3條刊登招股章程或根據招股章程規例第23條補充招股章程。
就本規定而言，就任何相關國家的任何普通股而言，“向公眾要約普通股”一詞是指以任何形式和任何手段就要約條款和擬要約的任何普通股進行溝通，以使投資者能夠決定購買或認購我們的普通股，而“招股説明書規則”一詞是指條例(EU)2017/1129。
英國
本招股説明書僅在FSMA第21(1)條不適用於我們的情況下，作為與發行或出售我們普通股相關的投資活動(符合2000年《金融服務和市場法》(FSMA)第21條的含義)的邀請函或誘因進行傳達或安排傳達，且僅在FSMA第21(1)條不適用於吾等的情況下傳達或促使傳達本招股説明書，以參與與發行或出售我們的普通股相關的投資活動(符合2000年金融服務和市場法第21條的含義)。對於在英國境內、來自英國或以其他方式涉及我們的普通股的任何行為，FSMA的所有適用條款都將得到遵守。
加拿大
普通股只能出售給購買或被視為購買本金的購買者，這些購買者是認可投資者，如National Instrument 45-106招股説明書豁免或證券法(安大略省)第73.3(1)款所定義，並且是被許可客户，如National Instrument 31-103註冊要求、豁免和持續登記義務所定義。證券的任何轉售都必須符合適用證券法的招股説明書要求的豁免，或在不受招股説明書要求的交易中進行。
如果本招股説明書(包括對其進行的任何修訂)包含失實陳述，加拿大某些省或地區的證券法可以向購買者提供撤銷或損害賠償，前提是購買者在購買者所在省或地區的證券法規定的期限內行使撤銷或損害賠償。買方應參考買方所在省份或地區的證券法的任何適用條款，瞭解這些權利的細節或諮詢法律顧問。
根據National Instrument 33-105承銷衝突或NI 33-105的第3A.3節，承銷商無需遵守NI 33-105關於與本次發行相關的承銷商利益衝突的披露要求。
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目錄​​​
法律事務
本招股説明書中提供的普通股發行的有效性將由紐約的Troutman Pepper Hamilton Sanders LLP為我們傳遞。Gracin&Marlow，LLP，紐約，紐約擔任承銷商的法律顧問。
專家
獨立註冊會計師事務所CohnReznick LLP審計了我們在2019年12月31日和2018年12月31日的財務報表，以及截至2019年12月31日的兩個五年中的每一年，正如他們的報告中所述，其中包括一段關於我們作為持續經營企業繼續經營的能力的説明性段落。我們根據CohnReznick LLP作為會計和審計專家的權威報告，將我們的財務報表包括在招股説明書和註冊説明書的其他地方。
您可以在哪裏找到更多信息
我們已根據證券法向證券交易委員會提交了關於本招股説明書提供的普通股股票的S-1表格註冊聲明。本招股説明書是註冊説明書的一部分，在證券交易委員會的規則和法規允許的情況下，並不包含註冊説明書中列出的所有信息。關於我們和我們的普通股的更多信息，我們建議您參考註冊聲明，包括作為註冊聲明的一部分提交的展品。本招股説明書中包含的關於任何合同或任何其他文件內容的陳述不一定完整。如果已將合同或文件作為登記聲明的證物提交，請查看已提交的合同或文件的副本。本招股説明書中與作為證物提交的合同或文件有關的每一項陳述，在各方面均受提交的證物的限制。美國證券交易委員會還維護了一個互聯網網站，其中包含本招股説明書構成的註冊説明書及其展品。這些文件以及未來的報告、委託書和其他有關我們的信息可在證券交易委員會的網站www.sec.gov上查閲。
作為此次發行的結果，我們將遵守修訂後的《交易法》的信息和報告要求，並將根據本法向證券交易委員會提交定期報告、委託書和其他信息。這些定期報告、委託書和其他信息將在證券交易委員會的網站www.sec.gov上公佈。我們還在www.hihibikase.com上維護着一個網站。在本次發售完成後，您可以在以電子方式向SEC提交或向SEC提供這些材料後，在合理可行的情況下儘快免費訪問這些材料。本公司網站所載資料並非本招股説明書的一部分，本招股説明書所載本公司網站地址僅為非主動文本參考。
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詞彙表
​ ACA ​ ​ 平價醫療法案 ​
​ AD ​ ​ 阿爾茨海默病 ​
​ ADME ​ ​ 吸收、分佈、代謝和消除 ​
​ AMP ​ ​ 製造商平均價格 ​
​ ANDA ​ ​ 縮寫新藥申請 ​
​ ASC ​ ​ 會計準則編碼 ​
​ ASU ​ ​ 會計準則更新 ​
​ AUC ​ ​ 曲線下面積 ​
​ bbb ​ ​ 血腦屏障 ​
​ 血乳酸 ​ ​ 生物製品許可證申請 ​
​ c-abl ​ ​ Abelson蛋白激酶 ​
​ 關心 ​ ​ 冠狀病毒援助、救濟和經濟安全法 ​
​ cGCP ​ ​ 當前良好的臨牀實踐 ​
​ cGMP ​ ​ 當前良好製造規範 ​
​ Cmax ​ ​ 測得的最大濃度 ​
​ CML ​ ​ 慢性粒細胞白血病 ​
​ CMO ​ ​ 代工組織 ​
​ CMS ​ ​ 醫療保險和醫療補助服務中心 ​
​ CNS ​ ​ 中樞神經系統 ​
​ CRO ​ ​ 合同研究機構 ​
​ CTA ​ ​ 臨牀試驗申請 ​
​ DCCA ​ ​ 國防合同審計署 ​
​ DGCL ​ ​ 特拉華州公司法總則 ​
​ DLB ​ ​ 路易體痴呆 ​
​ 國防部 ​ ​ 國防部 ​
​ EEA ​ ​ 歐洲經濟區 ​
​ EMA ​ ​ 歐洲藥品管理局 ​
​ 財務會計準則委員會 ​ ​ 財務會計準則委員會 ​
​ FATCA ​ ​ 外國賬户税收遵從法 ​
​ FCPA ​ ​ 《反海外腐敗法》 ​
​ FDA ​ ​ 美國食品和藥物管理局 ​
​ FDASIA ​ ​ 食品藥品監督管理局安全與創新法案 ​
​ FDCA ​ ​ 美國食品、藥品和化粧品法案 ​
​ FINRA ​ ​ 金融業監管局 ​
​ FSMA ​ ​ 金融服務和市場法 ​
​ 公認會計原則 ​ ​ 公認會計原則 ​
​ GI ​ ​ 胃腸 ​
​ HIPAA ​ ​ 醫療保險流通和責任法案 ​
​ HITECH ​ ​ 衞生信息技術促進經濟和臨牀衞生法案 ​
​ IKT ​ ​ Inhibikase Treeutics，Inc. ​
​ IMM ​ ​ 不可逆轉的發病率或死亡率 ​
​ Ind ​ ​ 正在研究的新藥申請 ​
​ IPO ​ ​ 首次公開募股 ​
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目錄
​ IRB ​ ​ 機構審查委員會 ​
​ JCV ​ ​ 約翰·坎寧安病毒 ​
​ 個作業 ​ ​ 啟動我們的企業創業法案 ​
​ 磅 ​ ​ 路易體 ​
​ MAA ​ ​ 營銷授權申請 ​
​ MCM ​ ​ 醫學對策 ​
​ MMA ​ ​ 醫療保險處方藥、改進和現代化法案 ​
​ MSA ​ ​ 多系統萎縮 ​
​ 保密協議 ​ ​ 新藥申請 ​
​ 無AEL ​ ​ 未觀察到不良事件級別 ​
​ PCAOB ​ ​ 上市公司會計監督委員會 ​
​ PD ​ ​ 帕金森氏症 ​
​ PML ​ ​ 進行性多灶性白質腦病 ​
​ ppp ​ ​ 工資保障計劃 ​
​ 坡道™ ​ ​ 保持新陳代謝的再造方法 ​
​ RMS ​ ​ 風險評估和緩解策略 ​
​ RNPV ​ ​ 風險調整後淨現值 ​
​ SBA ​ ​ 美國小企業管理局 ​
​ 秒 ​ ​ 美國證券交易委員會 ​
​ 商店 ​ ​ 小型企業健康選項計劃 ​
​ 索克斯 ​ ​ 薩班斯·奧克斯利法案 ​
​ TCJA ​ ​ 減税和就業法案 ​
​ 更新版本 ​ ​ 普適性帕金森氏病分級量表 ​
​ USPTO ​ ​ 美國專利商標局 ​
​ USRPHC ​ ​ 美國房地產控股公司 ​
​ USRPI ​ ​ 美國房地產利息 ​
179
目錄​​
Inhibikase Treeutics，Inc.
財務報表索引
經審計的財務報表
​ ​
第 頁
 ​
獨立註冊會計師事務所報告
​ ​ ​ ​ F-2 ​ ​
截至2019年12月31日和2018年12月31日的資產負債表
​ ​ ​ ​ F-3 ​ ​
截至2019年12月31日和2018年12月31日的年度營業報表
​ ​ ​ ​ F-4 ​ ​
截至2019年12月31日和2018年12月31日止年度股東赤字報表
​ ​ ​ ​ F-5 ​ ​
截至2019年12月31日和2018年12月31日的年度現金流量表
​ ​ ​ ​ F-6 ​ ​
財務報表附註
​ ​ ​ ​ F-7 ​ ​
F-1
目錄​
獨立註冊會計師事務所報告
董事會和股東
Inhibikase Treeutics，Inc.
對財務報表的意見
我們審計了Inhibikase Treeutics，Inhibikase Treeutics，Inc.(“本公司”)截至2019年12月31日和2018年12月31日的資產負債表，截至當年12月31日的相關運營報表、股東赤字和現金流，以及相關附註(統稱為“財務報表”)。在我們看來，財務報表在所有實質性方面都公平地反映了公司截至2019年12月31日和2018年12月31日的財務狀況，以及截至那時止年度的運營結果和現金流，符合美國公認會計原則。
對公司是否有能力繼續經營下去有很大的懷疑
所附財務報表的編制假設Inhibikase Treeutics，Inc.將繼續作為一家持續經營的公司。正如財務報表附註1所述，該公司在運營中遭受經常性虧損，營運資金出現赤字，並且存在累積赤字，這使得人們對其作為持續經營企業的持續經營能力產生了極大的懷疑。管理層對事件和條件的評估以及管理層關於這些事項的計劃也在附註1中描述。財務報表不包括可能因這種不確定性的結果而產生的任何調整。關於這件事，我們的意見沒有改變。
意見基礎
這些財務報表由公司管理層負責。我們的責任是根據我們的審計對公司的財務報表發表意見。我們是一家在美國上市公司會計監督委員會(PCAOB)註冊的公共會計師事務所，根據美國聯邦證券法以及美國證券交易委員會(SEC)和PCAOB的適用規則和規定，我們必須與公司保持獨立。
我們按照PCAOB的標準進行審核。這些準則要求我們計劃和執行審計，以獲得關於財務報表是否沒有重大錯報的合理保證，無論是由於錯誤還是欺詐。我們的審計包括執行評估財務報表重大錯報風險的程序，無論是由於錯誤還是欺詐，以及執行應對這些風險的程序。這些程序包括在測試的基礎上審查關於財務報表中的金額和披露的證據。我們的審計還包括評估管理層使用的會計原則和作出的重大估計，以及評估財務報表的整體列報。我們相信，我們的審計為我們的觀點提供了合理的基礎。
/s/CohnReznick LLP
自2018年以來，我們一直擔任本公司的審計師。
新澤西州霍姆德爾
2020年7月22日，除附註2、4和12中討論的事項的影響外，附註2、4和12中討論的事項的影響是截至2020年9月29日；附註12 - 2019年CFO附註，截至2020年10月30日
F-2
目錄​
Inhibikase Treeutics，Inc.
資產負債表
​ ​ ​
12月31日
2019
​ ​
12月31日
2018
​
資產 ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
流動資產： ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
現金
​ ​ ​ $ 18,457 ​ ​ ​ ​ $ 379,557 ​ ​
應收賬款
​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ 472,941 ​ ​
預付費用和其他流動資產
​ ​ ​ ​ 16,924 ​ ​ ​ ​ ​ 399,086 ​ ​
流動資產總額
​ ​ ​ ​ 35,381 ​ ​ ​ ​ ​ 1,251,584 ​ ​
延期首次公開募股成本
​ ​ ​ ​ 2,873 ​ ​ ​ ​ ​ 1,594,862 ​ ​
總資產
​ ​ ​ $ 38,254 ​ ​ ​ ​ $ 2,846,446 ​ ​
負債和股東赤字 ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
流動負債： ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
應付帳款
​ ​ ​ $ 1,001,699 ​ ​ ​ ​ $ 954,238 ​ ​
應計費用和其他流動負債
​ ​ ​ ​ 1,724,141 ​ ​ ​ ​ ​ 2,174,076 ​ ​
遞延收入
​ ​ ​ ​ 1,428,636 ​ ​ ​ ​ ​ 262,368 ​ ​
應付票據
​ ​ ​ ​ 98,419 ​ ​ ​ ​ ​ 233,729 ​ ​
流動負債總額
​ ​ ​ ​ 4,252,895 ​ ​ ​ ​ ​ 3,624,411 ​ ​
應付票據，扣除當期部分
​ ​ ​ ​ 275,375 ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​
總負債
​ ​ ​ ​ 4,528,270 ​ ​ ​ ​ ​ 3,624,411 ​ ​
承付款和或有事項(見附註10) ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
股東虧損： ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
普通股，面值0.001美元；授權發行3000萬股；2019年12月31日和2018年12月31日發行和發行的股票8,180,937股
​ ​ ​ ​ 8,181 ​ ​ ​ ​ ​ 8,181 ​ ​
新增實收資本
​ ​ ​ ​ 7,685,533 ​ ​ ​ ​ ​ 5,674,601 ​ ​
累計虧損
​ ​ ​ ​ (12,183,730) ​ ​ ​ ​ ​ (6,460,747) ​ ​
股東虧損總額
​ ​ ​ ​ (4,490,016) ​ ​ ​ ​ ​ (777,965) ​ ​
總負債和股東赤字
​ ​ ​ $ 38,254 ​ ​ ​ ​ $ 2,846,446 ​ ​
見財務報表附註。
F-3
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Inhibikase Treeutics，Inc.
運營報表
​ ​ ​
截至2010年12月31日的年度
​
​ ​ ​
2019
​ ​
2018
​
收入： ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
授予收入
​ ​ ​ $ 1,122,740 ​ ​ ​ ​ $ 4,040,955 ​ ​
總收入
​ ​ ​ ​ 1,122,740 ​ ​ ​ ​ ​ 4,040,955 ​ ​
成本和費用： ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
研發
​ ​ ​ ​ 2,552,711 ​ ​ ​ ​ ​ 3,647,108 ​ ​
銷售、一般和行政
​ ​ ​ ​ 4,268,177 ​ ​ ​ ​ ​ 2,515,968 ​ ​
總成本和費用
​ ​ ​ ​ 6,820,888 ​ ​ ​ ​ ​ 6,163,076 ​ ​
運營損失
​ ​ ​ ​ (5,698,148) ​ ​ ​ ​ ​ (2,122,121) ​ ​
利息支出
​ ​ ​ ​ (24,835) ​ ​ ​ ​ ​ (30,332) ​ ​
淨虧損
​ ​ ​ $ (5,722,983) ​ ​ ​ ​ $ (2,152,453) ​ ​
 - 基本股和攤薄後每股淨虧損
​ ​ ​ $ (0.70) ​ ​ ​ ​ $ (0.27) ​ ​
加權- - 基本普通股和稀釋普通股的平均數量
​ ​ ​ ​ 8,180,937 ​ ​ ​ ​ ​ 8,013,931 ​ ​
請參閲財務報表附註。
F-4
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Inhibikase Treeutics，Inc.
股東虧損表
​ ​ ​
普通股
​ ​
其他
實收
大寫
​ ​
累計
赤字
​ ​
合計
股東的
赤字
​
​ ​ ​
個共享
​ ​
金額
​
2017年12月31日的餘額
​ ​ ​ ​ 7,797,177 ​ ​ ​ ​ $ 7,798 ​ ​ ​ ​ $ 2,859,488 ​ ​ ​ ​ $ (4,308,294) ​ ​ ​ ​ $ (1,441,008) ​ ​
股票薪酬費用
​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ 642,231 ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ 642,231 ​ ​
認股權證發行
​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ 596,772 ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ 596,772 ​ ​
普通股發行
​ ​ ​ ​ 234,047 ​ ​ ​ ​ ​ 234 ​ ​ ​ ​ ​ 1,121,602 ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ 1,121,836 ​ ​
認股權證的行使
​ ​ ​ ​ 67,405 ​ ​ ​ ​ ​ 67 ​ ​ ​ ​ ​ 60,077 ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ 60,144 ​ ​
筆記轉換
​ ​ ​ ​ 82,308 ​ ​ ​ ​ ​ 82 ​ ​ ​ ​ ​ 394,431 ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ 394,513 ​ ​
淨虧損
​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ (2,152,453) ​ ​ ​ ​ ​ (2,152,453) ​ ​
2018年12月31日的餘額
​ ​ ​ ​ 8,180,937 ​ ​ ​ ​ ​ 8,181 ​ ​ ​ ​ ​ 5,674,601 ​ ​ ​ ​ ​ (6,460,747) ​ ​ ​ ​ ​ (777,965) ​ ​
股票薪酬費用
​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ 1,436,608 ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ 1,436,608 ​ ​
認股權證發行
​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ 574,324 ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ 574,324 ​ ​
淨虧損
​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ (5,722,983) ​ ​ ​ ​ ​ (5,722,983) ​ ​
2019年12月31日的餘額
​ ​ ​ ​ 8,180,937 ​ ​ ​ ​ $ 8,181 ​ ​ ​ ​ $ 7,685,533 ​ ​ ​ ​ $ (12,183,730) ​ ​ ​ ​ $ (4,490,016) ​ ​
請參閲財務報表附註。
F-5
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Inhibikase Treeutics，Inc.
現金流量表
​ ​ ​
截至2010年12月31日的年度
​
​ ​ ​
2019
​ ​
2018
​
經營活動
​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
淨虧損
​ ​ ​ $ (5,722,983) ​ ​ ​ ​ $ (2,152,453) ​ ​
調整以調整淨虧損與經營活動中使用的淨現金： ​ ​ ​
股票薪酬費用
​ ​ ​ ​ 1,436,608 ​ ​ ​ ​ ​ 642,231 ​ ​
非現金諮詢費
​ ​ ​ ​ 150,000 ​ ​ ​ ​ ​ 112,500 ​ ​
延期首次公開募股成本
​ ​ ​ ​ 1,591,989 ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​
保修費用
​ ​ ​ ​ 574,324 ​ ​ ​ ​ ​ 596,772 ​ ​
經營性資產和負債變動：
​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
應收賬款
​ ​ ​ ​ 472,941 ​ ​ ​ ​ ​ (292,161) ​ ​
預付費用和其他資產
​ ​ ​ ​ 382,162 ​ ​ ​ ​ ​ (398,461) ​ ​
應付帳款
​ ​ ​ ​ 47,461 ​ ​ ​ ​ ​ 600,717 ​ ​
應計費用和其他流動負債
​ ​ ​ ​ (437,060) ​ ​ ​ ​ ​ 1,349,115 ​ ​
遞延收入
​ ​ ​ ​ 1,166,268 ​ ​ ​ ​ ​ 256,727 ​ ​
經營活動提供(使用)的淨現金
​ ​ ​ ​ (338,290) ​ ​ ​ ​ ​ 714,987 ​ ​
投資活動 ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
償還股東到期款項的收益
​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ 87,097 ​ ​
投資活動提供的淨現金
​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ 87,097 ​ ​
融資活動 ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
延期首次公開募股成本
​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ (1,594,862) ​ ​
普通股發行收益
​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ 1,181,980 ​ ​
應付票據償還
​ ​ ​ ​ (22,810) ​ ​ ​ ​ ​ (26,310) ​ ​
融資活動使用的淨現金
​ ​ ​ ​ (22,810) ​ ​ ​ ​ ​ (439,192) ​ ​
現金淨增(減)
​ ​ ​ ​ (361,100) ​ ​ ​ ​ ​ 362,892 ​ ​
年初現金
​ ​ ​ ​ 379,557 ​ ​ ​ ​ ​ 16,665 ​ ​
年終現金
​ ​ ​ $ 18,457 ​ ​ ​ ​ $ 379,557 ​ ​
現金流量信息補充披露 ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
付息現金
​ ​ ​ $ 9,152 ​ ​ ​ ​ $ 5,346 ​ ​
非現金融資活動 ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
用普通股結算的應付票據
​ ​ ​ $ — ​ ​ ​ ​ $ 312,423 ​ ​
用新應付票據結算的應付票據
​ ​ ​ $ 360,919 ​ ​ ​ ​ $ 121,228 ​ ​
以普通股結算利息
​ ​ ​ $ — ​ ​ ​ ​ $ 82,090 ​ ​
應計延期首次公開募股成本
​ ​ ​ $ 2,873 ​ ​ ​ ​ $ 1,105,685 ​ ​
見財務報表附註。
F-6
目錄​
Inhibikase Treeutics，Inc.
財務報表附註
1.業務性質
Inhibikase Treateutics，Inhibikase Treeutics，Inhibikase Treeu該公司在2019年第一季度向美國食品和藥物管理局(FDA)提交了兩份調查性新藥申請(IND)，以表彰其在神經退行性疾病方面的主導項目。
該公司使用小分子口服蛋白激酶抑制劑治療帕金森氏病(PD)及其胃腸道併發症。該公司已經在進展性帕金森病的動物模型中表明，其主要的臨牀候選藥物IKT-148009是一種腦穿透性Abelson酪氨酸激酶或c-Abl抑制劑，可以阻止疾病進展，逆轉大腦功能喪失和胃腸道神經功能障礙。在進展性疾病動物模型中顯示出阻止進展和恢復功能的能力，這些動物模型模仿PD患者的疾病進展率和大腦和/或胃腸道功能喪失的程度。
從歷史上看，帕金森病等神經退行性疾病數十年的治療失敗是因為缺乏對相關疾病過程的生物化學的瞭解。神經退化的特徵是發送和接收大腦信號的神經元的進行性退化和功能喪失。從歷史上看，神經退行性疾病的病因被認為是由錯誤摺疊和/或聚集的蛋白質組成的“斑塊”。該公司採取了一種不同的方法，通過識別在疾病途徑中功能失調的蛋白質，並試圖瞭解功能失調的蛋白質是如何導致疾病的。使用這一策略，該公司相信它已經發現了至少一種在帕金森病發病過程中起關鍵作用的酶，即c-Abl。該公司已經開發出一種針對c-Abl的新型蛋白激酶抑制劑，它認為c-Abl可以改變帕金森病的病程。
除了PD項目外，該公司的平臺藥物發現和交付技術還發現了其他機會，包括使用固定劑量的單一藥物治療腦部細菌或病毒感染的潛在機會，以及穩定期慢性粒細胞白血病(CML)的腫瘤學機會。該公司治療慢性粒細胞白血病的產品IKT-001Pro是抗癌劑Imatinib的前藥。前藥是一種化合物，在給藥後被人體代謝成具有藥理活性的藥物。伊馬替尼是FDA指定的孤兒藥物，是穩定期CML的標準治療方案。該公司計劃在2021年第二季度提交一份IND，以啟動IKT-001Pro的臨牀開發。根據FDA未來就臨牀開發計劃的臨牀方案設計和執行以及額外資金達成的協議，該公司認為IKT-001Pro的臨牀開發可能在2022年完成。該公司打算根據聯邦食品、藥物和化粧品法案第505(B)(2)條提交IKT-001Pro的新藥申請(NDA)，該條款規定了批准的要求。對這一腫瘤學機會的追求將尋求驗證該公司的前藥技術在具有經批准的藥物物質的非常瞭解的患者羣體中的藥理學優勢。如果該公司成功驗證了IKT-148009 Pro在腫瘤學方面的優勢，它將隨後評估該前藥的藥理優勢是否可以應用於新的藥物物質，如IKT-001Pro。
流動資金和持續經營
公司已確認經常性虧損。截至2020年3月31日，公司營運資本赤字為4,399,591美元，累計赤字為12,731,170美元，現金為13,145美元，應付帳款和應計費用為2,611,359美元。該公司擁有2540,068美元的有效贈款，其中截至2020年6月30日，美國財政部持有的賬户中仍有245,384美元可用。從2020年9月1日開始，額外提供了1,546,730美元，與現有的現行政府贈款有關。
公司未來的成功取決於其能否成功獲得額外營運資金、獲得監管部門的批准、成功推出候選產品並將其商業化，以及最終實現盈利運營。從歷史上看，該公司的運營資金主要來自與其各種贈款收入相關的現金。
F-7
目錄
本公司面臨與其他早期生命科學公司類似的各種風險，包括但不限於本公司候選產品的成功開發、監管批准和市場接受、其競爭對手開發新技術創新、保護專有技術以及籌集額外營運資金。該公司已經發生了與其候選產品計劃相關的鉅額研究和開發費用以及一般和管理費用。該公司預計，隨着公司繼續開發其候選產品，未來的成本和開支將會增加。
本公司可能尋求通過公開股權、私募股權或債務融資以及其他來源為其運營提供資金。然而，該公司可能無法籌集額外資本，或者如果它能夠籌集額外資本，它可能無法以商業優惠的條件這樣做。如果公司未能籌集資金，或在需要時達成其他安排，將對公司的業務、經營業績和財務狀況以及公司繼續開發其候選產品的能力產生負面影響。
然而，由於本公司運營計劃的某些內容不在本公司的控制範圍內，包括收到預期撥款和未來籌資的資金，因此不能認為這些內容是可能的。如果該公司不能從未來的預期贈款和未來預期的資本籌集中獲得額外的資本，其業務計劃將縮減到臨牀前活動，其第一階段PD人體試驗將被推遲。
這些條件令人對公司是否有能力在財務報表發佈之日起一年內繼續經營下去產生很大的懷疑。管理層緩解引起極大懷疑的條件的計劃包括推遲某些研究項目和資本支出，並取消某些未來的運營費用，以便為公司繼續作為持續經營的企業提供降低水平的運營資金。
所附財務報表以持續經營為基礎編制，考慮正常業務過程中的資產變現和負債清償。財務報表不包括與記錄資產金額的可回收性和分類有關的任何調整，也不包括上述不確定性結果可能導致的負債金額和分類的任何調整。
2.重要會計政策摘要
演示基礎
本公司的財務報表是按照美國公認會計原則(“GAAP”)編制的。本附註中對適用指導的任何提及均指會計準則中的權威GAAP。
2020年8月21日，該公司向特拉華州州務卿提交了公司註冊證書修訂證書，自2020年8月24日起對其普通股進行1.14396股一股(1：1.14396)的反向股票拆分，每股票面價值.001美元。公司財務報表中的所有認股權證、期權、股票和每股信息都對2020年8月24日生效的1.14396股換一股反向股票拆分具有追溯力。
簡明財務報表是按照美國公認會計準則編制的。本附註中對適用指引的任何提及均指財務會計準則委員會(“FASB”)的“會計準則編纂”(“ASC”)和“會計準則更新”(“ASU”)中的權威美國公認會計原則。
使用預估
按照公認會計原則編制公司財務報表要求管理層作出估計和假設，以影響財務報表和附註中報告的金額。本公司在確定其股票期權和認股權證、遞延税項估值免税額和收入確認的公允價值時使用某些估計，以
F-8
目錄
記錄與研發合同相關的費用和應計費用。該公司根據歷史經驗和其認為在當時情況下合理的其他特定市場或其他相關假設作出估計。實際結果可能與這樣的估計不同。
表外風險和信用風險集中
本公司沒有重大表外風險，如外匯合約、期權合約或其他境外對衝安排。現金賬户保存在金融機構，這可能會使公司面臨集中的信用風險。截至2019年12月31日和2018年12月31日，本公司幾乎所有現金都存入一家金融機構的賬户。本公司在一家大型金融機構維持其現金存款，有時可能超過聯邦保險的限額，因此，本公司認為此類資金的信用風險最小。在截至2019年12月31日和2018年12月31日的三個年度內，公司的現金存款沒有超過聯邦保險的限額。
在截至2019年12月31日和2018年12月31日的三年中，該公司總收入的90%以上來自單一來源-美國政府-以聯邦研究撥款的形式。
應收賬款
本公司的應收賬款包括應付給本公司的與其各種研究撥款相關的款項。在每個報告期，管理層審查所有未償還餘額，以確定每個客户關係的事實和情況是否表明需要儲備。截至2018年12月31日，本公司不需要抵押品，也不計提可疑賬户撥備。截至2019年12月31日沒有應收賬款。
公允價值計量
對於某些金融工具，包括現金、應收賬款和應付賬款，由於其短期性質，賬面價值接近其截至2019年12月31日和2018年12月31日的公允價值。於2019年12月31日及2018年12月31日，由於短期到期日或浮動利率，本公司債務的賬面價值也接近公允價值。
收入確認
該公司從與第三方的研發贈款中獲得收入。自2019年1月1日起，收入根據ASC主題606(與客户簽訂合同的收入)(ASC 606)確認。因此，收入的確認金額反映了公司預期有權獲得的對價，以換取將商品或服務轉移給客户。使用以下五步流程應用此原則：
1.
確定與客户的合同。
​
2.
確定合同中的履約義務。
​
3.
確定交易價格。
​
4.
將交易價格分攤到合同中的履約義務。
​
5.
在履行每項履約義務時(或作為)確認收入。
​
根據研發撥款開展的活動所獲得的收入在運營報表中報告為贈款收入，使用比例績效法，因為工作已完成，以確定每項績效義務何時履行，僅限於已賺取的付款，相關成本作為研發費用支出。(br}根據研發撥款開展的活動所獲得的收入在運營報表中報告為贈款收入，因為工作已完成，以確定各項績效義務何時履行，僅限於已賺取的付款，相關成本作為研發費用支出。從該公司的研究和開發撥款中獲得現金的時間通常與確認收入的時間不同。在2019年1月1日之前，公司根據ASC主題605“收入確認”確認收入。採用ASC 606對公司的財務報表沒有實質性影響。
F-9
目錄
所有此類合同都按照上述五步模型進行評估。對於某些代表贈款的合同，如果資助者不符合客户的定義，公司將根據ASC 958確認收入。贈款是開具發票的，收入是隨着時間的推移按比例確認的，因為這是轉移服務時間的最佳描述。履約義務包括執行某些臨牀前研究，這些研究包含每個撥款特定項目標題中定義的各種研究目標，並提供在臨牀前研究期間消耗的某些直接供應品。
2018年6月，FASB發佈了ASU 2018-08《非營利實體(主題958)：澄清已收到捐款和已捐款的範圍和會計準則》。本ASU澄清了財務會計準則委員會(FASB‘s ASC)第958主題“非營利實體”中關於評估交易是互惠(即交換交易)還是非互惠(即捐款)以及區分有條件和無條件捐款的指南。亞利桑那州立大學還澄清了非營利性實體用來確定和核算捐款的指導方針。
研發成本
本公司候選產品的研發成本在發生時計入費用。研發費用包括進行研發活動所產生的成本，包括與根據贈款收入合同提供服務相關的活動，幷包括工資和福利、股票補償、與研究相關的分包商和顧問、用品和管理費用。
股票薪酬
本公司的股票薪酬計劃在附註6中有更全面的描述。本公司根據授予日期的公允價值，記錄授予員工和董事會成員在董事會服務的期權的股票薪酬，並在適用的服務期內以直線方式記錄費用，一般為一至兩年。本公司根據收到的代價或發行的股本工具的公允價值(以較可靠的可計量者為準)，對非僱員股票薪酬安排進行會計處理。非員工獎勵的衡量日期通常是非員工獎勵所需服務績效完成的日期。非僱員獎勵的基於股票的薪酬成本在提供服務時確認，這通常是歸屬期。
本公司使用Black-Scholes-Merton期權定價模型來確定股票期權的公允價值。布萊克-斯科爾斯-默頓期權定價模型的使用要求管理層對期權的預期期限、普通股的預期波動率與期權的預期壽命一致、無風險利率和普通股的預期股息收益率做出假設。本公司的結論是，其過往行使購股權的經驗並不能為估計預期期限提供合理的基礎。因此，預期期限是根據簡化的方法確定的，即歸屬部分日期和合同期限的平均值。由於缺乏公司特定的歷史和隱含波動率數據，我們對預期波動率的估計主要基於一組上市的類似公司的歷史波動率。在這些分析中，選擇了具有可比特徵的公司，包括企業價值和在行業中的地位，以及具有足以滿足基於股票的獎勵的預期壽命的歷史股價信息。本公司使用選定公司股份在計算的股票獎勵預期期限的等價期內的每日收盤價計算曆史波動性數據。無風險利率是參考剩餘期限與期權預期期限相似的美國財政部零息債券確定的。該公司尚未支付，也不預期支付普通股股票的現金紅利。
F-10
目錄
所得税
本公司採用資產負債法計提所得税。本公司為公司財務報表賬面金額與資產和負債税基之間的暫時性差異所產生的預期未來税收後果提供遞延税項資產和負債，採用預計在差異有望逆轉的未來年度生效的已制定税率。提供估值撥備，以將遞延税項資產減至更有可能變現的金額。
本公司沒有任何需要準備金的重大不確定税務頭寸。本公司將確認所得税費用中與不確定税位相關的利息和罰金(如果有的話)。
每股淨虧損
每股基本淨虧損的計算方法為：適用於普通股股東的淨虧損除以期間已發行的加權平均股數，不考慮普通股等價物。每股攤薄淨虧損是通過調整當期已發行普通股等價物的稀釋效應的加權平均流通股數量來計算的，採用庫存股方法確定。在計算稀釋每股淨虧損時，購買普通股和股票期權的認股權證被視為普通股等價物，但已被排除在每股稀釋淨虧損的計算之外，因為它們的影響在所有呈報的期間都是反攤薄的。因此，適用於普通股股東的每股基本淨虧損和稀釋後每股淨虧損在報告的所有期間都是相同的。
最新會計準則
新的會計聲明不時由財務會計準則委員會或其他準則制定機構發佈，並自指定生效日期起被公司普遍採用。除非另有討論，否則本公司相信，最近發佈的尚未生效的準則在採用後不會對其財務狀況或經營結果產生實質性影響。
本公司符合修訂後的2012年Jumpstart Our Business Startups Act或JOBS Act中定義的“新興成長型公司”的資格。JOBS法案允許像本公司這樣的新興成長型公司利用延長的過渡期遵守適用於上市公司的新的或修訂的會計準則，直到這些準則適用於私營公司。本公司已選擇不“退出”該延長過渡期，即當發佈或修訂一項標準，而該標準對上市公司或私營公司有不同的申請日期時，本公司將在私人公司採納新的或修訂的標準時採用新的或修訂的標準，並將一直這樣做，直至(I)不可撤銷地選擇“退出”該延長的過渡期或(Ii)不再符合新興成長型公司的資格。
採用的會計準則
2016年8月，美國財務會計準則委員會發布了ASU 2016-15年度“現金流量表(主題230)：某些現金收入和現金支付的分類”(“ASC 2016-15”)，就某些具體現金流量問題的分類提供了指導，包括債務預付或清償成本、結算某些債務工具、業務合併後支付的或有對價、結算某些保險索賠的收益和從權益法受讓人收到的分配。該標準要求對提交的所有期間使用追溯方法，但如果追溯應用是不可行的，則可以前瞻性地應用。該指導意見對公共實體在2017年12月15日之後的財政年度和這些年度內的過渡期有效，對所有其他實體在2018年12月31日之後和2019年12月31日之後的過渡期有效。允許提前領養。本標準自2019年1月1日起生效。採用ASU 2016-15年度並未對公司財務報表產生實質性影響。
2014年6月，美國財務會計準則委員會發布了修訂後的指導意見，ASU 2014-09號，“與客户的合同收入”(“ASU 2014-09”)，適用於從2017年12月31日之後的財政年度開始的公共實體和這些年度內的過渡期以及之後的收入確認。
F-11
目錄
由於FASB於2015年7月通過的生效日期推遲，2018年12月31日至2018年12月31日以及2019年12月至31日之後開始的過渡期適用於所有其他實體。新指南必須在所有提出的時期採用完全追溯方法或修改後的追溯方法。對於公共實體，不允許在ASU 2014-09的原始採用日期(從2016年12月15日之後開始的年度報告期)之前提前採用。新的指導方針對收入確認採用了更加基於原則的方法。本公司採用新標準，自2019年1月1日起，採用修改後的追溯法。該公司採用這一標準並未對其財務報表產生實質性影響。
已發佈、尚未採用的會計準則
2016年2月，FASB發佈了ASU No.2016-02《租賃》(簡稱ASU 2016-02)，適用於所有租賃。根據ASU 2016-02年度，所有租賃(無論是運營租賃還是融資租賃)都將記錄使用權資產和租賃義務，而運營報表將反映運營租賃的租賃費用和融資租賃的攤銷和利息支出。ASU 2016-02對公共實體在2018年12月15日之後的財政年度和這些年度內的過渡期有效，對所有其他實體在2020年12月15日之後的過渡期和2021年12月15日之後的過渡期有效。允許提前領養。對於在財務報表中最早比較期間開始之後存在或簽訂的租賃，各實體必須使用經修訂的追溯採納法。禁止完全追溯申請。該公司採用新標準預計不會對其財務報表產生實質性影響。
3.補充資產負債表信息
應計費用和其他流動負債包括：
​ ​ ​
12月31日
2019
​ ​
12月31日
2018
​
應計諮詢
​ ​ ​ $ 65,017 ​ ​ ​ ​ $ 43,200 ​ ​
應計法律
​ ​ ​ ​ 397,833 ​ ​ ​ ​ ​ 366,760 ​ ​
累積的專業服務。
​ ​ ​ ​ 1,037,041 ​ ​ ​ ​ ​ 1,071,119 ​ ​
應計研發
​ ​ ​ ​ 180,716 ​ ​ ​ ​ ​ 531,349 ​ ​
應計利息
​ ​ ​ ​ 5,123 ​ ​ ​ ​ ​ 59,505 ​ ​
應計其他
​ ​ ​ ​ 38,411 ​ ​ ​ ​ ​ 102,143 ​ ​
應計費用和其他流動負債總額
​ ​ ​ $ 1,724,141 ​ ​ ​ ​ $ 2,174,076 ​ ​
4.應付票據
截至2019年12月31日的應付票據的未來本金付款如下： 
截至2010年12月31日的年度
​ ​
2020
​ ​ ​ $ 98,419 ​ ​
2021
​ ​ ​ ​ 275,375 ​ ​
2022
​ ​ ​ ​ — ​ ​
2023
​ ​ ​ ​ — ​ ​
2024
​ ​ ​ ​ — ​ ​
應付票據總額
​ ​ ​ $ 373,794 ​ ​
附屬票據
本公司於二零一零年八月及二零一一年九月分別向佐治亞州研究聯盟基金有限公司(“GRA”)的ATDC種子資本基金有限公司(以下簡稱“GRA”)發行按面值發行的附屬本票，金額分別為150,000美元及100,000美元(統稱為“GRA票據”)。淨收益約為243,000美元，該公司將其用作營運資金。
F-12
目錄
於2015年和2016年到期時，GRA同意接受自到期日起60個月內未償還本金加上應計但未付利息的支付，利率與GRA票據所載年利率5%相同。
2016年內，本公司未能支付60個月期限協議規定的某些到期金額。2017年1月至2017年1月，考慮到GRA容忍違約，公司向GRA發行了認股權證，購買最多21,854股本公司股票。該認股權證可在2027年1月至之前的任何時間以每股2.31美元的價格行使。權證按其公允價值被歸類為股東虧損，並被視為一種獨立的工具。利用Black-Scholes-Merton期權定價模型，權證的公允價值被確定為46118美元。
於2018年5月，本公司就GRA票據的轉換條款進行了談判，允許GRA在有限的時間內全權酌情將GRA票據的任何或全部未付餘額按股份的當前公允價值轉換為本公司股票。2018年5月31日，根據轉換條款，GRA債券的未付本金加上應計和未付利息226,809美元被轉換為總計47,318股本公司股票。
可轉換票據
於2017年5月及9月，本公司分別向Mueller董事及Fante董事發行面額分別為100,000美元及50,000美元的可換股本票(“票據”)(分別為各“持有人”)。發行成本約為8000美元，公司從此次發行中淨賺約14.2萬美元。所得款項淨額由本公司用作營運資金。附註中包含的或有轉換功能的條件從未實現。
於2018年5月，本公司就經修訂的票據轉換條款進行談判，允許每位持有人在有限的時間內全權酌情將任何或全部未付餘額按當前股份公允價值轉換為本公司股票。2018年5月和6月，根據轉換條款，Mueller‘s Note(112,920美元)和Fante’s Note(54,797美元)的本金餘額加上應計和未付利息分別轉換為23,558股和11,432股公司股票，每股4.79美元。
循環即期本票
2009年，本公司向McDaniel Co&Associates，PC(“票據持有人”)發行了一張循環即期本票(“循環票據”)，以換取向本公司提供的法律服務。循環票據餘額增加了隨時間向本公司提供的法律服務的公允價值，截至2012年12月31日的最終本金餘額為121,228美元。循環票據於2011年1月到期。到期時，本公司與票據持有人訂立一項不成文安排，繼續按未付本金5%的違約利率應計單利，直至本公司能夠悉數償還循環票據為止。雖然票據持有人並無責任訂立或延續這項安排，但該安排一直持續至2018年9月。
於2018年9月，本公司向票據持有人發出票據持有人的票據，金額為121,228美元，外加49,817美元的應計及未付利息，所述年利率為5.25%(“重發票據”)。重新發行的票據於2019年1月1日到期，完全取代了2009年的循環票據。公司評估了重新發行的票據的條款和特徵，包括違約事件下債務的或有加速和或有預付款特徵，以確定任何可能需要分拆的潛在嵌入特徵。本公司的結論是，這些特徵與宿主工具沒有明確和密切的聯繫，是需要按公允價值按季度重新計量的衍生工具。在成立之初和2018年12月31日，公司確定這些功能的價值不是實質性的，因此沒有在資產負債表上作為一個單獨的項目記錄。
於2019年1月，本公司就重複票據支付現金80,000美元，包括22,809美元本金及57,191美元應計及未付利息，並向票據持有人發行新票據(“新重新票據”)，以支付重複票據到期餘額98,419美元，聲明年利率為5.25%，於2020年1月1日到期。新的重發票據在考慮到現金支付後支付了重發票據的到期餘額
F-13
目錄
8萬美元。本公司評估了新重新發行票據的條款和特徵，包括違約事件下債務的或有加速和或有預付款特徵，以確定任何可能需要分拆的潛在嵌入特徵。本公司的結論是，這些特徵與宿主工具沒有明確和密切的聯繫，是需要按公允價值按季度重新計量的衍生工具。在成立之初和2019年12月31日，本公司確定這些特徵的價值並不重要，因此沒有在資產負債表中作為一個單獨的項目記錄。
新發行的重發票據於2020年1月1日到期交收。請參閲附註12，後續事件 - 新的循環活期本票。
循環即期本票
於2018年4月，本公司向旗艦諮詢公司(“旗艦”)發行循環即期本票(“2018旗艦票據”)，以換取根據書面協議(“旗艦協議”)向本公司提供旗艦分包商服務。旗艦協議規定每月預訂金為25,000美元，每月以現金支付12,500美元，2018年旗艦票據每月累算12,500美元，最高可達75,000美元。2018年旗艦票據加上5%的應計和未付利息於2019年6月30日到期。2018年旗艦票據進行了修訂和重述，將面值增加到150,000美元，並將到期日延長至2019年12月31日(“2018年A&R旗艦票據”)。該公司評估了2018年A&R旗艦票據的條款和功能，包括違約事件下債務的或有加速、或有預付款功能和受益轉換功能，以確定任何需要分開的潛在嵌入式功能。本公司的結論是，這些特徵與宿主工具沒有明確和密切的聯繫，是需要按公允價值按季度重新計量的衍生工具。在成立之初和2018年12月31日，該公司認定這些特徵的價值並不重要，因此沒有在資產負債表中作為一個單獨的項目記錄。
2019年12月，本公司向其CFO(旗艦所有者)發行了一張循環即期本票(“2019年CFO票據”)，金額為275,375美元，外加至多300,000美元，用於未來向本公司提供CFO服務。2019年CFO Note取代了2018年A&R旗艦Note。2019年12月到期應付首席財務官的275,375美元包括2018年A&R旗艦票據的到期金額，加上應計和未付利息，加上旗艦協議下超過2018年A&R旗艦票據到期金額的額外金額。2019年CFO票據本金加上5%的應計和未付利息將在重大交易(包括首次公開募股(IPO)、出售幾乎所有資產或控制權變更)和2021年12月31日之前到期。公司評估了2019年CFO票據的條款和功能，包括違約事件下債務的或有加速和或有預付款功能，以確定任何需要分開的潛在嵌入式功能。本公司的結論是，這些特徵與宿主工具沒有明確和密切的聯繫，是需要按公允價值按季度重新計量的衍生工具。在成立之初和2019年12月31日，本公司確定這些特徵的價值並不重要，因此沒有在資產負債表中作為一個單獨的項目記錄。2020年8月31日，對2019年CFO備註進行了修改和重述。請參閲附註12，後續事件-2019年CFO説明。
5.股東虧損
普通股每股享有一票投票權。普通股持有人還有權在資金合法可用並經董事會宣佈時獲得股息，但須符合所有類別已發行股票持有人的優先權利。截至2019年12月31日，根據2011年股權激勵計劃，共有3843,867股普通股被預留供在行使2011年股權激勵計劃下的未償還股票期權和認股權證時發行。
6.股票薪酬
2011股權激勵計劃
公司2011年股權激勵計劃(“2011計劃”)是為向公司董事、高級管理人員、員工和顧問發放股票激勵而設立的。
F-14
目錄
股票期權
在截至2019年12月31日和2018年12月31日的兩個年度內，本公司授予了公允價值合計為 的期權，分別為1,650,487美元和80,887美元，這些期權將在提供服務的認購期內攤銷為費用。
以下是2011年計劃下的選項活動摘要：
​ ​ ​
數量
個共享
​ ​
加權-
平均
練習
價格
每股
​ ​
加權-
平均
剩餘
合同
術語
(年)
​
2017年12月31日業績突出
​ ​ ​ ​ 2,800,942 ​ ​ ​ ​ $ 0.97 ​ ​ ​ ​ ​ 11.19 ​ ​
已批准
​ ​ ​ ​ 21,854 ​ ​ ​ ​ ​ 4.79 ​ ​ ​ ​ ​ 8.84 ​ ​
鍛鍊
​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​
被沒收
​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​
取消
​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​
2018年12月31日業績突出
​ ​ ​ ​ 2,822,796 ​ ​ ​ ​ ​ 1.01 ​ ​ ​ ​ ​ 9.19 ​ ​
已批准
​ ​ ​ ​ 546,348 ​ ​ ​ ​ ​ 5.57 ​ ​ ​ ​ ​ 6.65 ​ ​
鍛鍊
​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​
被沒收
​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​
取消
​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​
2019年12月31日業績突出
​ ​ ​ ​ 3,369,144 ​ ​ ​ ​ ​ 1.78 ​ ​ ​ ​ ​ 8.78 ​ ​
可於2019年12月31日行使
​ ​ ​ ​ 3,114,546 ​ ​ ​ ​ ​ 1.53 ​ ​ ​ ​ ​ 8.93 ​ ​
已歸屬或預計將於2019年12月31日歸屬
​ ​ ​ ​ 3,369,144 ​ ​ ​ ​ ​ 1.78 ​ ​ ​ ​ ​ 8.78 ​ ​
在2019年12月31日業績達到時，沒有購買股票的選擇權。
截至2019年12月31日和2018年12月31日的兩個年度授予的期權的加權平均公允價值分別為每股3.02美元和3.70美元，並使用以下估計假設計算：
​ ​ ​
截至2010年12月31日的年度
​
​ ​ ​
2019
​ ​
2018
​
加權平均無風險利率
​ ​ ​ ​ 1.79% ​ ​ ​ ​ ​ 2.99% ​ ​
預期股息收益率
​ ​ ​ ​ 0.00% ​ ​ ​ ​ ​ 0.00% ​ ​
預期波動率
​ ​ ​ ​ 71.84% ​ ​ ​ ​ ​ 74.36% ​ ​
預期條款
​ ​
4.14年
​ ​
5.50年
​
截至2019年12月31日和2018年12月31日的三年內，歸屬的股票期權公允價值總額分別為1,436,609美元和642,231美元。
截至2019年12月31日，根據股票激勵計劃授予的非既得股票期權相關的未確認薪酬成本總額為685,251美元。該公司預計將在截至2019年12月31日的1.7年的剩餘加權平均期內確認該成本。
限售股
在截至2019年12月31日和2018年12月31日的三個年度內，沒有發行或發行限制性股票單位。
F-15
目錄
股票薪酬費用
下表彙總了授予員工和非員工的股票期權的股票薪酬費用：
​ ​ ​
截至2010年12月31日的年度
​
​ ​ ​
2019
​ ​
2018
​
研發
​ ​ ​ $ 268,751 ​ ​ ​ ​ $ 280,505 ​ ​
銷售、一般和行政
​ ​ ​ ​ 1,167,857 ​ ​ ​ ​ ​ 361,726 ​ ​
股票薪酬總費用
​ ​ ​ $ 1,436,608 ​ ​ ​ ​ $ 642,231 ​ ​
7.認股權證
2018年10月5日，本公司向一家服務提供商發行了一份為期七年的認股權證，以每股4.79美元的行使價購買400,866股本公司普通股。於2018年10月5日授予133,622份認股權證，其餘267,244份認股權證按月等額授予，截至2021年10月5日。認股權證按其歸屬時的公允價值在股東權益內分類，並被視為獨立工具。根據Black-Scholes-Merton期權定價模型，立即歸屬的133,622股權證的公允價值為537,095美元，其餘267,244股權證的公允價值為1,074,190美元。
本公司與服務提供商簽訂書面協議，據此本公司接受有關本公司業務和營銷計劃及計劃、管理諮詢服務、監管計劃、融資計劃、新產品計劃、許可和其他一般業務活動的戰略諮詢服務。
2019年1月1日，本公司向一家服務提供商發行了一份為期七年的認股權證，以每股4.79美元的行使價購買20,533股本公司普通股。逮捕令立即生效。根據與服務提供商的非書面協議，該公司在2019年期間根據需要接受法律服務。認股權證按其公允價值在股東權益內分類，並作為獨立工具對待。權證的公允價值在發行時利用Black-Scholes-Merton期權定價模型確定為82,141美元。
2019年2月至6月，本公司向其科學顧問委員會(“SAB”)的六名成員發行了一系列為期七年的認股權證，以換取他們作為SAB成員的服務，購買總計31,470股本公司普通股。每個成員都收到了根據相同形式的認股權證購買5,245股的認股權證。行使價為每股5.57美元，認股權證在發行後立即授予。認股權證按其公允價值在股東權益內分類，並作為獨立工具對待。31470份認股權證的公允價值在發行時利用Black-Scholes-Merton期權定價模型確定為114631美元。
8.每股淨虧損
下表列出了適用於普通股股東的每股基本淨虧損和稀釋後淨虧損的計算方法：
​ ​ ​
截至2010年12月31日的年度
​
​ ​ ​
2019
​ ​
2018
​
分子： ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
淨虧損
​ ​ ​ $ (5,722,983) ​ ​ ​ ​ $ (2,152,453) ​ ​
分母： ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
加權- - 基本和稀釋後的已發行普通股平均數
​ ​ ​ ​ 8,180,937 ​ ​ ​ ​ ​ 8,013,931 ​ ​
適用於普通股股東的每股淨虧損 - Basic和攤薄
​ ​ ​ $ (0.70) ​ ​ ​ ​ $ (0.27) ​ ​
​
F-16
目錄
在應用庫存股方法之前，以下股票不包括在適用於普通股股東的稀釋每股淨虧損的計算範圍內，因為它們的影響在本報告所述期間是反稀釋的：
​ ​ ​
截至2010年12月31日的年度
​
​ ​ ​
2019
​ ​
2018
​
購買股票的期權
​ ​ ​ ​ 3,369,144 ​ ​ ​ ​ ​ 2,822,796 ​ ​
認股權證購買股票
​ ​ ​ ​ 474,723 ​ ​ ​ ​ ​ 422,720 ​ ​
合計
​ ​ ​ ​ 3,843,867 ​ ​ ​ ​ ​ 3,245,516 ​ ​
9.所得税
未記錄聯邦或州所得税撥備或福利，因為本公司在所有呈報期間均出現淨虧損，並且本公司已為其遞延税項資產提供全額估值津貼。
截至2019年12月31日，本公司結轉的聯邦淨營業虧損約為6,192,000美元，這些虧損將從2030年開始以不同的金額到期。於2019年12月31日及2018年12月31日，本公司結轉的國家淨營業虧損分別約為6,211,000美元及2,524,000美元。由於“國税法”中的“所有權變更”條款以及類似的國家規定，淨營業虧損的利用可能會受到相當大的年度限制。年度限制可能導致淨營業虧損在使用前到期。本公司尚未進行研究，以確定是否發生了任何可能限制本公司使用營業虧損淨額和税項抵免結轉的能力的變化。
美國聯邦法定税率與公司實際税率的對賬情況如下：
​ ​ ​
截至2010年12月31日的年度
​
​ ​ ​
2019
​ ​
2018
​
按法定税率徵税
​ ​ ​ ​ 21.00% ​ ​ ​ ​ ​ 21.00% ​ ​
國家所得税
​ ​ ​ ​ 4.99% ​ ​ ​ ​ ​ 4.97% ​ ​
永久性差異
​ ​ ​ ​ -0.09% ​ ​ ​ ​ ​ -0.17% ​ ​
國家税率變化
​ ​ ​ ​ 0.00% ​ ​ ​ ​ ​ 0.39% ​ ​
其他
​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ 0.45% ​ ​
估值免税額變動
​ ​ ​ ​ -25.90% ​ ​ ​ ​ ​ -26.64% ​ ​
實際税率
​ ​ ​ ​ 0.0% ​ ​ ​ ​ ​ 0.0% ​ ​
截至2019年12月31日和2018年12月31日，公司遞延税金資產的重要組成部分包括：
​ ​ ​
12月31日
​
​ ​ ​
2019
​ ​
2018
​
遞延税金資產： ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
淨營業虧損結轉
​ ​ ​ $ 1,611,887 ​ ​ ​ ​ $ 652,612 ​ ​
股票薪酬
​ ​ ​ ​ 1,312,200 ​ ​ ​ ​ ​ 789,106 ​ ​
遞延税金資產總額
​ ​ ​ ​ 2,924,087 ​ ​ ​ ​ ​ 1,441,718 ​ ​
遞延税金資產估值免税額
​ ​ ​ ​ (2,924,087) ​ ​ ​ ​ ​ (1,441,718) ​ ​
遞延税金淨資產
​ ​ ​ $ — ​ ​ ​ ​ $ — ​ ​
本公司在呈列的所有期間均對其遞延税項資產維持全額估值津貼。當部分或全部遞延税項淨資產不太可能變現時，要求計入估值撥備。由於本公司無法確定其更有可能產生應税收入，從而實現遞延税項淨資產，因此已提供全額估值免税額。估值津貼增加了1,482,369美元和573,521美元
F-17
目錄
截至2019年12月31日和2018年12月31日的兩個年度。2019年和2018年的增長主要與每年的應税虧損有關。公司在2019年12月31日和2018年12月31日沒有不確定的税收狀況，這將影響其有效税率。由於本公司處於虧損結轉狀況，因此本公司通常在所有可進行虧損結轉的年度接受美國聯邦和州税務機關的所得税審查。
10.承諾和意外情況
新冠肺炎疫情對我們業務的影響
新型冠狀病毒SARS-Cov2或新冠肺炎大流行正在導致全行業臨牀試驗的重大延誤。造成這些延遲的原因是多方面的，包括患者因為擔心接觸新冠肺炎而不願登記或繼續參加試驗，當地和地區的庇護命令和法規不鼓勵、阻礙或禁止患者就診，醫療保健提供者和醫療系統從臨牀試驗轉向對新冠肺炎患者的急性護理，美國食品藥品監督管理局和其他監管機構使治療新冠肺炎的候選產品優先於與流感大流行無關的候選產品。
由於新冠肺炎大流行，我們臨牀試驗的開始登記可能會推遲。此外，在登記參加這些試驗後，如果患者在參加公司的試驗期間感染了新冠肺炎，或者受到隔離或收容場所的限制，這可能會導致他們退出公司的試驗，錯過預定的劑量或隨訪，或者以其他方式未能遵循試驗方案。如果患者無法遵循試驗方案，或者如果公司的試驗結果受到新冠肺炎大流行對患者參與度的影響或為緩解新冠肺炎傳播而採取的行動的影響，公司試驗數據的完整性可能會受到美國食品和藥物管理局或其他監管機構的影響或不被接受，這可能會影響或推遲臨牀開發計劃。該公司預計，新冠肺炎疫情還可能影響指導其臨牀試驗所需材料的製造和分銷。
儘管在截至2019年12月31日的一年中，公司沒有對其運營產生實質性影響，但公司注意到，鑑於疫情過程和影響以及社會和政府應對措施的快速和戲劇性變化，確定新冠肺炎未來對公司及其計劃的潛在不利財務影響和其他影響具有很高的難度。
經營租賃
2018年6月，該公司在馬薩諸塞州波士頓簽訂了一份為期一年且不可撤銷的空間運營租約。租賃債務總額為54,000美元，從2018年8月1日開始，分12個月平均支付。自2019年7月31日一年初始期限結束後，租賃按月繼續。
僱傭協議
2014年4月1日，公司與公司首席執行官簽訂了書面僱傭協議(“CEO協議”)，初始基本年薪為22.4萬美元，可由董事會調整。他目前的基本工資是292,800美元。首席執行官協議提供了一個初始的10年期完全歸屬選擇權，以每股0.38美元的行使價購買43,708股公司股票。只要彼仍受僱於本公司，本公司同意授予年度購股權，按相等於授出日期股份公平市值的行使價購買21,854股本公司股份，並於授出日期起計12個半月內按月按比例歸屬。公司董事會可全權酌情不時發放獎金、額外股票期權授予或其他補償。截至2019年12月31日，首席執行官已收到購買最多196,685股公司股票的期權。行政總裁協議應繼續有效，直至a)雙方協議終止，b)行政總裁向本公司發出四周書面通知，c)本公司向行政總裁發出四周書面通知，d)行政總裁有充分理由終止，或e)本公司以正當理由終止。如果有正當理由或無故解僱，首席執行官有權獲得遣散費安排，包括按其基本年薪加上 6個月的續薪。
F-18
目錄
如果他繼續受僱，本應在離職後六個月內授予的期權加速授予。如因控制權變更而出現有充分理由或無故終止的情況，6個月的續薪延長至12個月的續薪，所有選擇權都將完全授予延長的行權期。
截至2017年12月31日，公司有一筆來自首席執行官的股東應得款項87,097美元。在支付之前，應收賬款按1.92%的年利率應計利息。來自CEO的應收賬款的到期日為2020年11月或CEO從公司離職的日期，以較早的日期為準。2018年10月9日，首席執行官償還了本金加應計利息總額88264美元。
諮詢協議
2018年4月，本公司與旗艦諮詢公司(“旗艦”)簽訂諮詢協議。該協議規定每月12,500美元以現金支付，2019年12月31日到期的可轉換循環活期本票每月額外增加12,500美元，最高可達75,000美元(“2018年旗艦票據”)。2018年旗艦票據加上5%的應計和未付利息於2019年6月30日到期。2018年旗艦票據進行了修訂和重述，將面值增加到150,000美元，並將到期日延長至2019年12月31日(“2018年A&R旗艦票據”)。為結算2018年A&R旗艦票據，本公司於2019年12月31日向其CFO(旗艦所有者)發行了一張新的循環活期本票，於2021年12月31日到期，與旗艦的持續協議相關。截至2019年12月31日到期的餘額275,375美元反映在應付票據中，扣除資產負債表上的當前部分。2018年12月31日到期的2018年A&R旗艦票據餘額112,500美元反映在資產負債表上的應付票據中。
保修
在特拉華州法律允許的情況下，當高級管理人員或董事正在或曾經以該身份應公司要求服務時，公司可對其高級管理人員和董事的某些事件或事件進行賠償。賠償的期限為該官員或主管的終身任期。該公司未來可能被要求支付的最高潛在金額是無限制的；然而，該公司擁有董事和高級管理人員保險，限制了其風險敞口，並使其能夠收回未來支付的任何金額的一部分。
公司以不可取消的運營租賃方式租賃辦公空間。根據租約，公司有標準的賠償安排，要求其賠償業主因違反、違反或不履行公司租約或條件而直接產生的所有費用、開支、罰款、訴訟、索賠、要求、責任和行動。
在正常業務過程中，本公司與某些供應商和業務合作伙伴簽訂賠償協議，其中本公司有一定的賠償義務，僅限於本公司的嚴重疏忽或故意不當行為直接導致的成本、費用、罰款、訴訟、索賠、要求、責任和行動，在某些情況下，本公司違反、違反或不履行協議下的契諾或條件。
截至2019年12月31日和2018年12月31日，本公司未經歷任何與這些賠償義務相關的重大損失，也沒有與此相關的重大索賠待決。該公司預計不會出現與這些賠償義務相關的重大索賠，因此得出結論，這些債務的公允價值可以忽略不計，也沒有建立相關的準備金。
許可協議
埃默裏大學許可協議
2010年6月8日，本公司與埃默裏大學簽訂了兩份許可協議，第一份授權協議授予Emory 393,370股股票(“許可證A”)，第二份授權協議授予Emory 437,078股股票(“許可證B”)。作為交換，埃默裏授予公司及其附屬公司在某些專利權和技術下的全球獨家可再許可權利和許可，以製造、擁有、開發、推廣、營銷、進口、出口、分銷、提供
F-19
目錄
在世界任何地方銷售、銷售或以其他方式使用授權產品。除非協議中其他地方規定的更早終止，否則許可A期限為10年後或專利權到期。根據正常業務流程，B牌照已於2013年5月終止。沒有股份被沒收或返還，仍歸埃默裏所有。
該公司記錄了313,500美元，這是作為向埃默裏支付許可證的總代價的一部分而發行的股票的公允價值。股份的公允價值被確定為比收到的對價的公允價值更可靠地計量。
本公司需要為協議下許可的專利權所涵蓋的產品和工藝的淨銷售支付版税，其百分比為較低的個位數，但在某些情況下可能會減少或抵消，並根據開發階段對本公司再許可的產品的淨銷售額支付從較低的個位數百分比到較低的兩位數百分比的版税。根據某些發展階段的成就，公司有義務支付潛在的總里程碑付款280,000 美元。截至2019年12月31日及2018年12月31日止三個年度內，本公司並無招致任何里程碑費用。
杜克大學許可協議
於二零一零年六月十八日，本公司與杜克大學訂立許可協議(“杜克許可”)，據此，杜克大學授予本公司及其聯屬公司一項全球獨家許可，在若干專利權及技術下執業，以開發、發明、表徵、製造、進口、出口、分銷、發售、出售及以其他方式使用經許可的專利權及技術。除非協議中其他地方規定的更早終止，否則杜克大學的許可期限為10年後或專利權到期。
作為Duke許可證總對價的一部分，公司於2010年向Duke發行了611,909股股票，公司按股票的公允價值記錄了247,500美元。股份的公允價值被確定為比收到的對價的公允價值更可靠地計量。
本公司需要為協議下許可的專利權所涵蓋的產品和工藝的淨銷售額支付版税，其百分比為較低的個位數，但在某些情況下可能會減少和抵消，並根據開發階段對本公司再許可的產品的淨銷售額支付從較低的個位數百分比到中位數百分比的版税。該公司有義務根據某些發展階段的成就支付28萬美元的潛在里程碑付款。截至2019年12月31日及2018年12月31日止三個年度內，本公司並無招致任何里程碑費用。
Sphaera Pharma Pte.有限公司
2012年3月2日，公司與Sphaera Pharma Pte簽訂了合作研發協議或Sphaera協議。公司與Sphaera公司合作開發用於腫瘤和非腫瘤適應症的蛋白激酶抑制劑的前藥技術。根據Sphaera協議的條款，各方將保留其原有的知識產權，但根據Sphaera協議構思或實施的任何知識產權以及由此產生的某些結果將轉讓給本公司。2012年10月5日，公司和Sphaera修改了Sphaera協議，以反映我們和Sphaera在美國和印度對一系列新型化合物的聯合專利申請。雖然潛在的知識產權將由雙方共同擁有，但該公司擁有將提交的專利申請中詳述的24個連接物中的13個商業化的獨家權利，統稱為公司化合物，包括與Imatinib相連的組成001Pro腫瘤學產品的連接物，其餘9個連接物由Sphaera共同擁有，統稱為Sphaera化合物。Sphaera有權開發用於腫瘤學適應症的公司化合物，但除非公司放棄公司化合物，否則不得將公司化合物商業化。該公司已經通知Sphaera，它不打算放棄公司的任何化合物。該公司目前無權開發Sphaera化合物。此外，如果任何一方提交了公司化合物的IND以用於人類的腫瘤學適應症，則未提交文件的一方將被禁止開發該公司化合物。
F-20
目錄
與本公司化合物相關的專利(包括前藥技術)由本公司負責。
作為其服務的對價，Sphaera收到了160,000 美元的固定費用，並有權在達到指定里程碑後獲得以下里程碑付款：
里程碑事件
​ ​
付款
​
美國第一階段試驗患者首次服藥
​ ​ ​ $ 250,000 ​ ​
滿足端點的美國第1階段試驗完成
​ ​ ​ ​ 500,000 ​ ​
滿足端點的美國第2階段試驗完成
​ ​ ​ ​ 875,000 ​ ​
FDA批准
​ ​ ​ ​ 4,000,000 ​ ​
潛在里程碑付款合計
​ ​ ​ $ 5,625,000 ​ ​
尚未向Sphaera支付任何里程碑式付款，公司預計在未來六個月內不會向Sphaera支付任何里程碑式付款。Sphaera還有權獲得年淨銷售額的5%的特許權使用費和在中位數到個位數之間的分許可用。
與本公司化合物相關的專利(包括前藥技術)由本公司負責。雙方沒有考慮開發IKT-001Pro作為目前市場上仿製藥Imatinib的競爭對手。因此，我們和Sphaera正在重新談判我們的財務義務，以確保產品推向市場。
11.員工簡易退休賬户(“簡易個人退休賬户”)
本公司根據《國税法》第408(P)節規定，自2013年1月1日起為員工設立個人退休計劃。簡單的利率協議基本上涵蓋公司所有在之前任何兩個年度內從公司獲得至少5,000元補償的員工，併合理地預計在參與年度內將從公司獲得至少5,000美元的補償。在一定的整體法定限制下，公司必須將員工供款與員工當年合格薪酬的3%相匹配。在截至2019年12月31日和2018年12月31日的三年裏，Simple IRA下的公司繳費分別為0美元和7840美元。
12.後續事件
新的循環活期本票
2020年1月1日，本公司向McDaniel Co&Associates PC發行了一張金額為103,586美元的新票據(“2020票據”)，作為對2020年1月1日到期的票據(“2019年票據”)的全額付款。2020年期票據將於2021年1月1日到期。一旦出現某些條件，包括出售本公司的一個部門，或在本公司完成某些融資的日期，部分或全部未償還本金以及應計和未付利息的到期日可能會加快。
2020票據持有人與本公司達成協議，提前結算2020票據。作為對2020年6月30日本金餘額加上應計未付利息106,334美元的充分對價和清償，本公司向持有人發行了一張新的承付票，金額為42,534美元(“第五次重發票據”)，其條款與2020年票據大體相似。此外，持有者認購了11594股公司普通股的未登記股票，認購價為63800美元，或每股5.50美元。根據認購協議發行股份和發行第五期重申票據，在沒有溢價或折扣的情況下滿足了2020年票據的償付。
第五期重發票據將於2021年1月1日到期。一旦出現某些條件，包括出售本公司的一個部門，或在本公司完成某些融資的日期，部分或全部未償還本金以及應計和未付利息的到期日可能會加快。
應付CEO的票據
於2020年2月5日(“發行日”)，公司發行面值為245,250美元的應付給首席執行官的票據(“首席執行官票據”)，以換取現金。淨收益245,250美元用作
F-21
目錄
公司的營運資金。票據的指定利率為1.59%，於發行日或本公司有足夠資金償還行政總裁票據的日期後第六個月的較早者到期。該公司評估了CEO報告的條款和功能，並確定沒有任何條款和功能代表需要分叉的嵌入式衍生品。
2020年6月13日，CEO備註持有人與本公司簽訂了一份重述協議(“CEO重述備註”)。首席執行官重申票據的金額為248,911美元，將首席執行官票據的規定到期日從發行日期或公司有足夠資金償還該票據的後6個月的較早日期延長至發行日期或公司有足夠資金償還首席執行官重申票據的日期後第30個月的較早日期。發行日期2020年2月5日不變。此外，利率下調，自發行日起生效，從年利率1.59%降至0.25%。行政總裁重申附註的其他條文在所有重要方面與行政總裁附註相同。本公司及其首席執行官已同意，在首次公開募股結束後至少12個月內不會償還CEO重申的票據。
公爵許可證
2020年4月16日，杜克大學執照終止。
2019年CFO筆記
2020年6月30日，2019年CFO票據持有人同意將2019年CFO票據的全部本金餘額加上應計和未付利息轉換為公司普通股，每股價格相當於首次公開募股(IPO)價格，前提是此類首次公開募股(IPO)發生在2020年10月31日之前。截至2020年6月30日，2019年CFO票據的本金餘額加上應計和未付利息約為359,000美元，預計將繼續按每月12,500美元應計本金加利息，直到公司完成首次公開募股(IPO)後進行轉換。
2020年8月31日，本公司向旗艦諮詢公司(“2020旗艦票據”)發行了經修訂並重述的第二張可轉換即期本票，票面金額為386,013美元，作為對2019年CFO票據的全面考慮，外加2019年12月31日之後提供的服務的未付費用應計高達300,000美元。2020年旗艦票據在重大交易(包括首次公開募股(IPO)、出售幾乎所有資產或控制權變更)和2021年12月31日之前到期，年利率為5%。
2020年10月30日修訂了2020年旗艦票據，擴大了自動轉換條款，規定如果本公司在2020年12月31日或之前完成首次公開募股，2020年旗艦票據當時未支付的本金加應計利息將自動轉換為本公司普通股。每股換股價格為首次公開發行價格。
2020旗艦筆記對2019年CFO筆記進行了整體修正和重申。
薪資保障計劃貸款(PPP貸款)
2020年5月4日，公司獲得了27,550美元的貸款收益，這是聯邦關愛法案薪資保護計劃(PPP法案)的一部分，年利率為1%。如果公司將不低於60%的貸款收益用於合格的工資成本，則可以免除部分或全部這筆貸款。該公司目前還無法確定是否會免除部分或任何貸款。根據購買力平價法案(PPP Act)，票據的任何未獲寬恕的部分都將在2020年第四季度開始的最長五年期限內支付。
反向拆股
2020年8月20日，董事會通過決議，提議將公司每股面值0.001美元的已發行和已發行普通股中的每1.14396股自動轉換為一股面值為0.001美元的面值為0.001美元的全額繳足普通股(“反向股票拆分”)，以現金代替零碎股份。2020年8月21日，代表A 的股東
F-22
目錄
大多數已發行和已發行普通股批准反向股票拆分。2020年8月21日，公司向特拉華州國務卿提交了公司註冊證書修正案證書，自2020年8月24日起生效。
股票發行
2020年8月25日，公司發行了13,301股繳足股款的非評估普通股，淨行使21,854股認股權證，執行價為每股2.31美元。
認股權證發行
2020年8月25日，本公司授予旗艦諮詢公司最多21,854股普通股的全權權證，用於向本公司提供諮詢服務。該認股權證可按每股5.90美元的執行價行使，合約期為7年。權證將作為一種獨立的工具，按其公允價值歸類於股東赤字範圍內。該公司預計將利用Black-Scholes-Merton期權定價模型在銷售、一般和管理費用中記錄約8.8萬美元的基於股票的薪酬支出。將在截至2020年9月30日的三個月內確認與本次發行相關的總費用。
2020年8月25日，本公司向旗艦諮詢公司授予最多150,000股普通股的認股權證，用於向本公司提供諮詢服務。該認股權證可按每股5.90美元的執行價行使，合約期為7年。認股權證全部歸屬，並在授權日一週年時可行使。權證將作為一種獨立的工具，按其公允價值歸類於股東赤字範圍內。該公司預計將利用Black-Scholes-Merton期權定價模型在12個月的歸屬期間內的銷售、一般和管理費用中記錄大約601,000美元的基於股票的補償費用。在截至2020年9月30日和2020年12月31日的三個月中，與此次發行相關的總費用中將分別確認約5.9萬美元和15.2萬美元。
這兩個認股權證的行使價是我們普通股在授予日的公允價值，兩個認股權證的基於股票的補償費用總計約為689,000美元。
F-23
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Inhibikase Treeutics，Inc.
未經審計的財務報表索引
​ ​ ​
第 頁
 ​
未經審計的財務報表 ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
截至2020年9月30日和2019年12月31日的簡明資產負債表
​ ​ ​ ​ F-25 ​ ​
截至2020年9月30日和2019年9月30日的9個月簡明營業報表
​ ​ ​ ​ F-26 ​ ​
截至2020年9月30日的9個月股東虧損簡表
​ ​ ​ ​ F-27 ​ ​
截至2020年9月30日和2019年9月30日的9個月現金流量表簡表
​ ​ ​ ​ F-28 ​ ​
簡明財務報表附註
​ ​ ​ ​ F-29 ​ ​
F-24
目錄​
Inhibikase Treeutics，Inc.
精簡資產負債表
​ ​ ​
09月30日
2020
​ ​
12月31日
2019
​
​ ​ ​
未經審計的
​ ​
(注2)
​
資產 ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
流動資產： ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
現金
​ ​ ​ $ 16,168 ​ ​ ​ ​ $ 18,457 ​ ​
預付費用和其他流動資產
​ ​ ​ ​ 13,706 ​ ​ ​ ​ ​ 16,924 ​ ​
流動資產總額
​ ​ ​ ​ 29,874 ​ ​ ​ ​ ​ 35,381 ​ ​
延期首次公開募股成本
​ ​ ​ ​ 1,434,336 ​ ​ ​ ​ ​ 2,873 ​ ​
總資產
​ ​ ​ $ 1,464,210 ​ ​ ​ ​ $ 38,254 ​ ​
負債和股東赤字 ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
流動負債： ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
應付帳款
​ ​ ​ $ 3,306,580 ​ ​ ​ ​ $ 1,001,699 ​ ​
應計費用和其他流動負債
​ ​ ​ ​ 606,624 ​ ​ ​ ​ ​ 1,724,141 ​ ​
遞延收入
​ ​ ​ ​ 1,958,554 ​ ​ ​ ​ ​ 1,428,636 ​ ​
應付票據
​ ​ ​ ​ 42,534 ​ ​ ​ ​ ​ 98,419 ​ ​
流動負債總額
​ ​ ​ ​ 5,914,292 ​ ​ ​ ​ ​ 4,252,895 ​ ​
應付票據，扣除當期部分
​ ​ ​ ​ 674,974 ​ ​ ​ ​ ​ 275,375 ​ ​
總負債
​ ​ ​ ​ 6,589,266 ​ ​ ​ ​ ​ 4,528,270 ​ ​
承付款和或有事項(見附註10) ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
股東虧損： ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
普通股，面值0.001美元；授權股份3000萬股；8206,706股
和8,180,937股已發行和流通股，分別於2020年9月30日和
分別於2019年12月31日
​ ​ ​ ​ 8,207 ​ ​ ​ ​ ​ 8,181 ​ ​
新增實收資本
​ ​ ​ ​ 8,690,375 ​ ​ ​ ​ ​ 7,685,533 ​ ​
累計虧損
​ ​ ​ ​ (13,823,638) ​ ​ ​ ​ ​ (12,183,730) ​ ​
股東虧損總額
​ ​ ​ ​ (5,125,056) ​ ​ ​ ​ ​ (4,490,016) ​ ​
總負債和股東赤字
​ ​ ​ $ 1,464,210 ​ ​ ​ ​ $ 38,254 ​ ​
參見簡明財務報表附註。
F-25
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Inhibikase Treeutics，Inc.
運營簡明報表
未經審計的
​ ​ ​
截至9月30日的9個月
​
​ ​ ​
2020
​ ​
2019
​
收入： ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
授予收入
​ ​ ​ $ 528,052 ​ ​ ​ ​ $ 882,464 ​ ​
總收入
​ ​ ​ ​ 528,052 ​ ​ ​ ​ ​ 882,464 ​ ​
成本和費用： ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
研發
​ ​ ​ ​ 666,858 ​ ​ ​ ​ ​ 2,284,796 ​ ​
銷售、一般和行政
​ ​ ​ ​ 1,478,839 ​ ​ ​ ​ ​ 3,873,553 ​ ​
總成本和費用
​ ​ ​ ​ 2,145,697 ​ ​ ​ ​ ​ 6,158,349 ​ ​
運營損失
​ ​ ​ ​ (1,617,645) ​ ​ ​ ​ ​ (5,275,885) ​ ​
利息支出
​ ​ ​ ​ (22,263) ​ ​ ​ ​ ​ (17,088) ​ ​
淨虧損
​ ​ ​ $ (1,639,908) ​ ​ ​ ​ $ (5,292,973) ​ ​
 - 基本股和攤薄後每股淨虧損
​ ​ ​ $ (0.20) ​ ​ ​ ​ $ (0.65) ​ ​
加權-用於計算 - 基本和稀釋後每股淨虧損的普通股數量
​ ​ ​ ​ 8,187,517 ​ ​ ​ ​ ​ 8,180,937 ​ ​
請參閲簡明財務報表的附註。
F-26
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Inhibikase Treeutics，Inc.
股東虧損簡表
​ ​ ​
普通股
​ ​
其他
實收
大寫
​ ​
累計
赤字
​ ​
合計
股東的
赤字
​
​ ​ ​
個共享
​ ​
金額
​
2019年12月31日的餘額
​ ​ ​ ​ 8,180,937 ​ ​ ​ ​ $ 8,181 ​ ​ ​ ​ $ 7,685,533 ​ ​ ​ ​ $ (12,183,730) ​ ​ ​ ​ $ (4,490,016) ​ ​
股票薪酬費用
​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ 419,275 ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ 419,275 ​ ​
認股權證發行
​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ 516,923 ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ 516,923 ​ ​
普通股發行
​ ​ ​ ​ 14,175 ​ ​ ​ ​ ​ 15 ​ ​ ​ ​ ​ 4,855 ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ 4,870 ​ ​
筆記轉換
​ ​ ​ ​ 11,594 ​ ​ ​ ​ ​ 11 ​ ​ ​ ​ ​ 63,789 ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ 63,800 ​ ​
淨虧損
​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ (1,639,908) ​ ​ ​ ​ ​ (1,639,908) ​ ​
2020年9月30日的餘額
​ ​ ​ ​ 8,206,706 ​ ​ ​ ​ $ 8,207 ​ ​ ​ ​ $ 8,690,375 ​ ​ ​ ​ $ (13,823,638) ​ ​ ​ ​ $ (5,125,056) ​ ​
參見簡明財務報表附註。
F-27
目錄​
Inhibikase Treeutics，Inc.
現金流量表簡表
未經審計的
​ ​ ​
截至9月30日的9個月
​
​ ​ ​
2020
​ ​
2019
​
經營活動 ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
淨虧損
​ ​ ​ $ (1,639,908) ​ ​ ​ ​ $ (5,292,973) ​ ​
調整以調整淨虧損與經營活動中使用的淨現金： ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
股票薪酬費用
​ ​ ​ ​ 419,275 ​ ​ ​ ​ ​ 1,296,249 ​ ​
延期首次公開募股成本
​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ 1,594,862 ​ ​
非現金諮詢費
​ ​ ​ ​ 112,500 ​ ​ ​ ​ ​ 112,500 ​ ​
保修費用
​ ​ ​ ​ 516,923 ​ ​ ​ ​ ​ 484,808 ​ ​
經營性資產和負債變動：
​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
應收賬款
​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ 441,617 ​ ​
預付費用和其他資產
​ ​ ​ ​ 3,218 ​ ​ ​ ​ ​ 391,395 ​ ​
應付帳款
​ ​ ​ ​ 1,046,755 ​ ​ ​ ​ ​ 738,062 ​ ​
應計費用和其他流動負債
​ ​ ​ ​ (1,171,508) ​ ​ ​ ​ ​ (463,150) ​ ​
遞延收入
​ ​ ​ ​ 529,918 ​ ​ ​ ​ ​ 351,967 ​ ​
經營活動使用的淨現金
​ ​ ​ ​ (182,827) ​ ​ ​ ​ ​ (344,663) ​ ​
融資活動 ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
普通股發行收益
​ ​ ​ ​ 4,870 ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​
延期首次公開募股成本
​ ​ ​ ​ (97,132) ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​
應付票據 收益
​ ​ ​ ​ 272,800 ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​
應付票據償還
​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ (22,811) ​ ​
融資活動提供(使用)的淨現金
​ ​ ​ ​ 180,538 ​ ​ ​ ​ ​ (22,811) ​ ​
現金淨減少
​ ​ ​ ​ (2,289) ​ ​ ​ ​ ​ (367,474) ​ ​
期初現金
​ ​ ​ ​ 18,457 ​ ​ ​ ​ ​ 379,557 ​ ​
期末現金
​ ​ ​ $ 16,168 ​ ​ ​ ​ $ 12,083 ​ ​
現金流量信息補充披露 ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
付息現金
​ ​ ​ $ 4,520 ​ ​ ​ ​ $ 6,674 ​ ​
非現金融資活動 ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
應計延期首次公開募股成本
​ ​ ​ $ 1,334,331 ​ ​ ​ ​ $ — ​ ​
用普通股結算的應付票據
​ ​ ​ $ 63,800 ​ ​ ​ ​ $ — ​ ​
用新應付票據結算的應付票據
​ ​ ​ $ 42,534 ​ ​ ​ ​ $ — ​ ​
請參閲簡明財務報表的附註。
F-28
目錄​
Inhibikase Treeutics，Inc.
簡明財務報表附註
未經審計的
1.業務性質
Inhibikase Treateutics，Inhibikase Treeutics，Inhibikase該公司在2019年第一季度向美國食品和藥物管理局(FDA)提交了兩份關於其神經退行性疾病主導項目的研究新藥申請(IND)。
該公司使用小分子口服蛋白激酶抑制劑治療帕金森氏病(PD)及其胃腸道併發症。該公司已經在進行性帕金森病的動物模型中證明，其主要臨牀候選藥物IKT-148009是一種腦穿透性Abelson酪氨酸激酶或c-Abl抑制劑，可以阻止疾病進展，逆轉大腦功能喪失，並逆轉胃腸道的神經功能障礙。在進展性疾病的動物模型中顯示了阻止進展和恢復功能的能力，這種動物模型模擬了PD患者大腦和/或胃腸道的疾病進展速度和功能喪失的程度。
從歷史上看，帕金森病等神經退行性疾病數十年的治療失敗是因為缺乏對相關疾病過程的生物化學的瞭解。神經退化的特徵是發送和接收大腦信號的神經元的進行性退化和功能喪失。從歷史上看，神經退行性疾病的病因被認為是由錯誤摺疊和/或聚集的蛋白質組成的“斑塊”。該公司採取了一種不同的方法，通過識別在疾病途徑中功能失調的蛋白質，並試圖瞭解功能失調的蛋白質是如何導致疾病的。使用這一策略，該公司相信它已經發現了至少一種在帕金森病發病過程中起關鍵作用的酶，即c-Abl。該公司已經開發出一種針對c-Abl的新型蛋白激酶抑制劑，它認為c-Abl可以改變帕金森病的病程。
除了PD項目外，該公司的平臺藥物發現和交付技術還發現了其他機會，包括使用固定劑量的單一藥物治療腦部細菌或病毒感染的潛在機會，以及穩定期慢性粒細胞白血病(CML)的腫瘤學機會。該公司治療慢性粒細胞白血病的產品IKT-001Pro是抗癌劑Imatinib的前藥。前藥是一種化合物，在給藥後被人體代謝成具有藥理活性的藥物。伊馬替尼是FDA指定的孤兒藥物，是穩定期CML的標準治療方案。該公司計劃在2021年第二季度提交一份IND，以啟動IKT-001Pro的臨牀開發。根據FDA未來就臨牀開發計劃的臨牀方案設計和執行以及額外資金達成的協議，該公司認為IKT-001Pro的臨牀開發可能在2022年完成。該公司打算根據聯邦食品、藥物和化粧品法案第505(B)(2)條提交IKT-001Pro的新藥申請或NDA，該條款規定了批准的要求。對這一腫瘤學機會的追求將尋求驗證該公司的前藥技術在具有經批准的藥物物質的非常瞭解的患者羣體中的藥理學優勢。如果該公司成功驗證了IKT-148009 Pro在腫瘤學方面的優勢，它將隨後評估該前藥的藥理優勢是否可以應用於新的藥物物質，如IKT-001Pro。
流動資金和持續經營
公司已確認經常性虧損。截至2020年9月30日，公司的營運資本赤字為5884,418美元，累計赤字為13,823,638美元，現金為16,168美元，應付帳款和應計費用為3,913,204美元。該公司有1,546,730美元的有效贈款，其中截至2020年9月30日，美國財政部持有的賬户中仍有1,310,021美元可用。
公司未來的成功取決於其能否成功獲得額外營運資金、獲得監管部門的批准、成功推出候選產品並將其商業化，以及最終實現盈利運營。從歷史上看，該公司的運營資金主要來自與其各種贈款收入相關的現金。
F-29
目錄
本公司面臨與其他早期生命科學公司類似的各種風險，包括但不限於本公司候選產品的成功開發、監管批准和市場接受、競爭對手開發新技術創新、保護專有技術以及籌集額外營運資金。該公司已經發生了與其候選產品計劃相關的鉅額研究和開發費用以及一般和管理費用。該公司預計，隨着公司繼續開發其候選產品，未來的成本和開支將會增加。
本公司可能尋求通過公開股權、私募股權或債務融資以及其他來源為其運營提供資金。然而，該公司可能無法籌集額外資本，或者如果它能夠籌集額外資本，它可能無法以商業優惠的條件這樣做。如果公司未能籌集資金，或在需要時達成其他安排，將對公司的業務、經營業績和財務狀況以及公司繼續開發其候選產品的能力產生負面影響。
截至2020年9月30日，公司擁有1,546,730美元的有效贈款，其中1,310,021美元仍在美國財政部持有的賬户中可用。然而，由於公司運營計劃的某些內容不在公司的控制範圍內，包括收到預期的贈款和未來資本籌集的資金，因此不能認為這些內容是可能的。如果該公司不能從未來的預期贈款和未來預期的資本籌集中獲得額外的資本，其業務計劃將縮減到臨牀前活動，其第一階段PD人體試驗將被推遲。
這些條件令人對公司是否有能力在財務報表發佈之日起一年內繼續經營下去產生很大的懷疑。管理層緩解引起極大懷疑的條件的計劃包括推遲某些研究項目和資本支出，並取消某些未來的運營費用，以便為公司繼續作為持續經營的企業提供降低水平的運營資金。
所附財務報表以持續經營為基礎編制，考慮正常業務過程中的資產變現和負債清償。財務報表不包括與記錄資產金額的可回收性和分類有關的任何調整，也不包括上述不確定性結果可能導致的負債金額和分類的任何調整。
2.重要會計政策摘要
中期財務報表列報依據
隨附的未經審核簡明財務報表由本公司根據美國證券交易委員會(“證券交易委員會”)的規則及規定編制，管理層認為該等報表包括公平呈報所示中期業績所需的所有正常及經常性調整。2019年12月31日的資產負債表來源於2019年12月31日經審計的財務報表。按照美國公認會計原則(“美國公認會計原則”)編制的財務報表中通常包含的某些信息和腳註披露已根據證券交易委員會的規則和規定予以濃縮或省略。管理層相信，所披露的信息足以使所提供的信息不具誤導性。中期的業績不一定表明截至2020年12月31日的財年預期業績。本文中包含的未經審計的簡明財務報表應與公司截至2019年12月31日的年度經審計財務報表及其附註一併閲讀，這些報表及其附註包括在提交給SEC Form S-1的公司註冊説明書中。
這些簡明財務報表是在假設本公司能夠在正常業務過程中變現資產和清償負債的基礎上編制的。財務報表不包括與記錄資產金額的可回收性和分類有關的任何調整，也不包括在公司無法繼續經營的情況下可能需要的負債金額和分類的任何調整。
2020年8月21日，該公司向特拉華州州務卿提交了公司註冊證書修訂證書，對其普通股進行了1.14396次(1：1.14396)的反向股票拆分，每股票面價值0.001美元，自2020年8月24日起生效。所有授權、選項、
F-30
目錄
這些簡明財務報表中的股票和每股信息對2020年8月24日生效的1.14396股一股反向拆分具有追溯力。
簡明財務報表是按照美國公認會計準則編制的。本附註中對適用指引的任何提及均指財務會計準則委員會(“FASB”)的“會計準則編纂”(“ASC”)和“會計準則更新”(“ASU”)中的權威美國公認會計原則。
新的會計聲明不時由財務會計準則委員會或其他準則制定機構發佈，並自指定生效日期起被公司普遍採用。除非另有討論，否則本公司相信，最近發佈的尚未生效的準則在採用後不會對其財務狀況或經營結果產生實質性影響。
本公司符合修訂後的2012年Jumpstart Our Business Startups Act或JOBS Act中定義的“新興成長型公司”的資格。JOBS法案允許像本公司這樣的新興成長型公司利用延長的過渡期遵守適用於上市公司的新的或修訂的會計準則，直到這些準則適用於私營公司。本公司已選擇不“退出”該延長過渡期，即當發佈或修訂一項標準，而該標準對上市公司或私營公司有不同的申請日期時，本公司將在私人公司採納新的或修訂的標準時採用新的或修訂的標準，並將一直這樣做，直至(I)不可撤銷地選擇“退出”該延長的過渡期或(Ii)不再符合新興成長型公司的資格。
首次公開募股的遞延成本
首次公開募股(IPO)成本，包括法律、會計和其他與首次公開募股相關的費用和成本，已被推遲。遞延發行成本將與首次公開發行(IPO)收到的收益相抵銷。如果發售終止，所有延期發售成本將計入費用。
尚未採用的會計準則
2016年2月，FASB發佈了ASU No.2016-02《租賃》(簡稱ASU 2016-02)，適用於所有租賃。根據ASU 2016-02年度，所有租賃(無論是運營租賃還是融資租賃)都將記錄使用權資產和租賃義務，而運營報表將反映運營租賃的租賃費用和融資租賃的攤銷和利息支出。ASU 2016-02對公共實體在2018年12月15日之後的財政年度和這些年度內的過渡期有效，對所有其他實體在2020年12月15日之後的過渡期和2021年12月15日之後的過渡期有效。允許提前領養。對於在財務報表中最早比較期間開始之後存在或簽訂的租賃，各實體必須使用經修訂的追溯採納法。禁止完全追溯申請。該公司採用新標準預計不會對其財務報表產生實質性影響。
3.補充資產負債表信息
應計費用包括：
​ ​ ​
09月30日
2020
​ ​
12月31日
2019
​
​ ​ ​
(未審核)
​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
應計諮詢
​ ​ ​ $ 57,700 ​ ​ ​ ​ $ 65,017 ​ ​
應計法律
​ ​ ​ ​ 380,852 ​ ​ ​ ​ ​ 397,833 ​ ​
累計專業費用
​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ 1,037,041 ​ ​
應計研發
​ ​ ​ ​ 69,893 ​ ​ ​ ​ ​ 180,716 ​ ​
應計利息
​ ​ ​ ​ 2,890 ​ ​ ​ ​ ​ 5,123 ​ ​
應計其他
​ ​ ​ ​ 95,289 ​ ​ ​ ​ ​ 38,411 ​ ​
應計費用合計
​ ​ ​ $ 606,624 ​ ​ ​ ​ $ 1,724,141 ​ ​
​
F-31
目錄
4.應付票據
新的循環活期本票
2020年1月1日，本公司向McDaniel&Associates PC發行面值為103,586美元的票據(“2020票據”)，票面金額為5.25%，APR簡單利息為5.25%，作為對2020年1月1日到期的2019年票據的全額支付。2020年期票據將於2021年1月1日到期。一旦出現某些條件，包括出售本公司的一個部門，或在本公司完成某些融資的日期，部分或全部未償還本金以及應計和未付利息的到期日可能會加快。該公司評估了2020票據的條款和功能，並確定沒有任何條款和功能代表需要分叉的嵌入式衍生品。
2020年6月30日，2020票據持有人與本公司達成協議，提前結算2020票據。作為對2020年票據6月30日本金餘額加上應計未付利息106,334美元的充分對價和清償，公司向持有人發行了一張新的承付票，金額為42,534美元(“第五次重複票據”)，其條款與2020年票據大體相似，將於重大交易中較早的日期到期，包括首次公開募股、出售幾乎所有資產或控制權變更，以及2021年1月1日。此外，持有者認購了11594股公司普通股的未登記股票，認購價為63800美元，或每股5.50美元。根據認購協議發行股份和發行第五期重申票據，在沒有溢價或折扣的情況下滿足了2020年票據的償付。
2019年1月1日，本公司發行面值98,419美元、年利率為5.25%的單利票據，作為支付2019年1月1日到期的2018年票據到期餘額的票據。2019年票據到期，結算日期為2020年1月1日。公司評估了2019年票據的條款和功能，包括違約事件下債務的或有加速和或有預付款功能，以確定任何需要分開的潛在嵌入功能。本公司的結論是，這些特徵與宿主工具沒有明確和密切的聯繫，是需要按公允價值按季度重新計量的衍生工具。
應付CEO的票據
2020年2月5日，公司發行面值為245,250美元、年利率為1.59%的應付給首席執行官的票據(“首席執行官票據”)，以換取現金。淨收益245,250美元被公司用作營運資金。票據的原始到期日為發行日期或公司有足夠資金償還首席執行官票據的日期後第六個月的較早日期。該公司評估了CEO報告的條款和功能，並確定沒有任何條款和功能代表需要分叉的嵌入式衍生品。
2020年6月13日，CEO備註持有人與本公司簽訂了一份重述協議(“CEO重述備註”)。首席執行官重申票據的金額為248,911美元，將首席執行官票據的規定到期日從發行日期或公司有足夠資金償還該票據的後6個月的較早日期延長至發行日期或公司有足夠資金償還首席執行官重申票據的日期後第30個月的較早日期。發行日期2020年2月5日不變。此外，利率下調，自發行日起生效，從年利率1.59%降至0.25%。首席執行官重申注意到，在任何違約的情況下，認股權證的行使價格也從每股4.87美元改為4.81美元。行政總裁重申附註的其他條文在所有重要方面與行政總裁附註相同。該公司及其首席執行官已同意，首席執行官重申的票據在首次公開募股結束後至少12個月內不會得到償還。
薪資保障計劃貸款(PPP貸款)
2020年5月4日，公司獲得了27,550美元的貸款收益，這是聯邦關愛法案薪資保護計劃(“PPP法案”)的一部分，年利率為1%。如果公司將不低於60%的貸款收益用於合格的工資成本，則可以免除部分或全部這筆貸款。該公司目前還無法確定是否會免除部分或任何貸款。根據購買力平價法案(PPP Act)，票據的任何未獲寬恕的部分都將在2020年第四季度開始的最長五年期限內支付。
F-32
目錄
應付CFO的票據
2020年6月30日，2019年CFO票據持有人同意將2019年CFO票據的全部本金餘額加上應計和未付利息轉換為公司普通股，每股價格相當於首次公開募股(IPO)價格，條件是此類首次公開募股(IPO)發生在2020年10月31日之前。
2019年CFO票據的本金餘額加上應計和未付利息在2020年8月31日初結算時為386,013美元。2020年8月31日，公司向旗艦諮詢公司(“2020年旗艦票據”)發行了經修訂和重述的第二張可轉換即期本票，票面金額為386,013美元，作為對2019年CFO票據的全面考慮，外加2019年12月31日之後提供的服務的未付費用應計高達30萬美元的額外款項。2020年旗艦票據在重大交易(包括首次公開募股(IPO)、出售幾乎所有資產或控制權變更)和2021年12月31日之間較早的日期到期，年利率為5%。
2020年旗艦票據包括一項自動轉換條款，該條款規定，如果本公司在2020年10月31日或之前完成首次公開募股，2020年旗艦票據當時未償還的本金加應計利息將自動轉換為本公司普通股。每股轉換價格將為首次公開募股(IPO)價格。
2020年10月30日修訂了2020旗艦票據，延長了自動轉換條款的日期。請參閲附註12後續活動“2020旗艦備註”。
5.股東虧損
股票發行
2020年1月，一家經認可的投資者以每股5.57美元的價格認購併發行了874股其股票。淨收益約為4870美元。發行成本並不重要。與此次發行相關的任何額外權利或期權均未授予該認可投資者。
2020年6月30日，本公司以每股5.50美元的價格接受了一位認可投資者以私募交易的方式全額認購其股票11,594股。認購的總代價約為63,800美元，作為2020年票據結算的部分代價支付給公司(有關提前結算2020年票據的信息，請參閲腳註4)。發行成本並不重要。沒有向該認可投資者授予與此次發行相關的額外權利或選擇權。
2020年8月25日，公司發行了13,301股繳足股款的非評估普通股，淨行使21,854股認股權證，執行價為每股2.31美元。發行成本並不重要。未向該認可投資者授予與此次發行相關的額外權利或期權。
反向拆股
2020年8月20日，董事會通過決議，提議將公司每股面值0.001美元的已發行和已發行普通股中的每1.14396股自動轉換為一股面值為0.001美元的面值為0.001美元的全額繳足普通股(“反向股票拆分”)，以現金代替零碎股份。2020年8月21日，代表大多數已發行和已發行普通股的股東批准了反向股票拆分。2020年8月21日，公司向特拉華州國務卿提交了公司註冊證書修正案證書，自2020年8月24日起生效。
6.股票薪酬
2011股權激勵計劃
本公司2011年度股權激勵計劃(以下簡稱“2011計劃”)是為向本公司董事、高級管理人員、員工和顧問授予股權激勵而設立的。
F-33
目錄
股票期權
在截至2020年9月30日的9個月內，本公司未授予任何期權，也未行使或喪失任何期權。在截至2019年9月30日的9個月內，公司向其四名董事每人授予131,123份期權，執行價為每股5.57美元，其中87,416份期權在授予日授予，43,707份在24個月等額分期付款中授予。這524,492項總董事期權的合約期為7年，總授權日公允價值為1,573,211美元，其中204,444美元和1,072,222美元分別計入截至2020年9月30日和2019年9月30日的9個月的銷售、一般和行政費用。
股票薪酬費用
下表彙總了授予員工和非員工的股票期權的股票薪酬費用：
​ ​ ​
截至9個月
09月30日
​
​ ​ ​
2020
​ ​
2019
​
​ ​ ​
(未審核)
​ ​
(未審核)
​
研發
​ ​ ​ $ 195,061 ​ ​ ​ ​ $ 203,334 ​ ​
銷售、一般和行政
​ ​ ​ ​ 224,214 ​ ​ ​ ​ ​ 1,092,915 ​ ​
股票薪酬總費用
​ ​ ​ $ 419,275 ​ ​ ​ ​ $ 1,296,249 ​ ​
7.認股權證
麥克丹尼爾認股權證已簽發
2020年3月31日，該公司向其一名顧問發出認股權證，購買最多26,225股其股票，以換取服務。認股權證包含每股5.67美元的執行價，合同期限為七年。權證按其公允價值被歸類為股東虧損，並被視為一種獨立的工具。權證的授予日期公允價值在發行時利用Black-Scholes-Merton期權定價模型確定為101,478美元，並全部包括在截至2020年9月30日的9個月的銷售、一般和行政費用中。
2019年1月1日，該公司向其一名顧問發出認股權證，購買最多20,533股其股票，以換取服務。權證的執行價為每股4.79美元，合同期為7年。權證按其公允價值被歸類為股東虧損，並被視為一種獨立的工具。認股權證的授予日期公允價值在發行時利用Black-Scholes-Merton期權定價模型確定為82,141美元，全部包括在截至2020年9月30日的9個月的銷售、一般和行政費用中。
發佈旗艦諮詢認股權證
2020年8月25日，本公司向旗艦諮詢公司授予最多21,854股普通股的完全既得權證，用於向本公司提供諮詢服務。該認股權證可按每股5.90美元的執行價行使，合約期為7年。權證作為一種獨立的工具，按其公允價值歸類在股東虧損範圍內。認股權證的授予日公允價值在發行時利用Black-Scholes-Merton期權定價模型確定為87,597美元，計入截至2020年9月30日的9個月的銷售、一般和行政費用。
2020年8月25日，本公司向旗艦諮詢公司授予最多150,000股普通股的認股權證，用於向本公司提供諮詢服務。該認股權證可按每股5.90美元的執行價行使，合約期為7年。認股權證全部歸屬，並在授權日一週年時可行使。權證將作為一種獨立的工具，按其公允價值歸類於股東赤字範圍內。利用Black-Scholes-Merton期權定價，權證的總授予日公允價值被確定為601,245美元
F-34
目錄
發行時的型號，將計入銷售、一般和行政費用，因為在其12個月的歸屬期內提供服務。59,301美元包括在截至2020年9月30日的9個月的銷售、一般和行政費用中。
已行使認股權證
2020年8月25日，公司發行了13,301股繳足股款的非評估普通股，淨行使21,854股認股權證，執行價為每股2.31美元。
截至2019年9月30日的9個月內，未行使任何認股權證。
8.每股淨虧損
下表列出了適用於普通股股東的每股基本淨虧損和稀釋後淨虧損的計算方法：
​ ​ ​
截至9個月
09月30日
​
​ ​ ​
2020
​ ​
2019
​
​ ​ ​
(未審核)
​ ​
(未審核)
​
分子： ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
淨虧損
​ ​ ​ $ (1,639,908) ​ ​ ​ ​ $ (5,292,973) ​ ​
分母： ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
加權平均已發行普通股數量 - Basic和
稀釋
​ ​ ​ ​ 8,187,517 ​ ​ ​ ​ ​ 8,180,937 ​ ​
適用於普通股股東的每股淨虧損 - Basic和攤薄
​ ​ ​ $ (0.20) ​ ​ ​ ​ $ (0.65) ​ ​
在應用庫存股方法之前，以下股票不包括在適用於普通股股東的稀釋每股淨虧損的計算範圍內，因為它們的影響在本報告所述期間是反稀釋的：
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截至9個月
09月30日
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2020
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2019
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(未審核)
​ ​
(未審核)
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購買股票的期權
​ ​ ​ ​ 3,369,144 ​ ​ ​ ​ ​ 3,369,144 ​ ​
認股權證購買股票
​ ​ ​ ​ 650,948 ​ ​ ​ ​ ​ 474,723 ​ ​
合計
​ ​ ​ ​ 4,020,092 ​ ​ ​ ​ ​ 3,843,867 ​ ​
9.所得税
在截至2020年9月30日和2019年9月30日的9個月內，由於公司在此期間出現虧損，因此沒有所得税撥備。遞延税項資產和負債反映了用於財務報告目的的資產和負債的賬面金額與用於所得税目的的金額之間的臨時差異的淨税收影響。由於本公司認為遞延税項資產更有可能無法變現，因此本公司就其遞延税項資產入賬全額估值撥備。
10.承諾和意外情況
新冠肺炎疫情對我們業務的影響
新型冠狀病毒SARS-Cov2或新冠肺炎大流行正在導致全行業臨牀試驗的重大延誤。造成這些延遲的原因是多方面的，包括患者因為害怕接觸新冠肺炎而不願登記或繼續參加試驗，當地和地區的就地避難所訂單以及
F-35
目錄
阻止、阻礙或禁止患者就診的法規，醫療保健提供者和衞生系統從臨牀試驗轉向對新冠肺炎患者的急性護理，美國食品藥品監督管理局和其他監管機構使治療新冠肺炎的候選產品優先於與疫情無關的候選產品。
由於新冠肺炎大流行，我們臨牀試驗的開始登記可能會推遲。此外，在登記參加這些試驗後，如果患者在參加公司的試驗期間感染了新冠肺炎，或者受到隔離或收容場所的限制，這可能會導致他們退出公司的試驗，錯過預定的劑量或隨訪，或者以其他方式未能遵循試驗方案。如果患者無法遵循試驗方案，或者如果公司的試驗結果受到新冠肺炎大流行對患者參與度的影響或為緩解新冠肺炎傳播而採取的行動的影響，公司試驗數據的完整性可能會受到美國食品和藥物管理局或其他監管機構的影響或不被接受，這可能會影響或推遲臨牀開發計劃。該公司預計，新冠肺炎疫情還可能影響指導其臨牀試驗所需材料的製造和分銷。
儘管在截至2020年9月30日的9個月中，本公司沒有對其運營產生實質性影響，但本公司注意到，鑑於疫情過程和影響以及社會和政府應對措施的迅速和戲劇性變化，確定新冠肺炎對本公司及其計劃未來潛在的不利財務影響和其他影響具有很高的難度。
11.後續事件
2020旗艦Note
2020年旗艦票據於2020年10月30日修訂，以擴大自動轉換條款，規定如果本公司於2020年12月31日或之前完成首次公開募股，2020年旗艦票據當時未償還的本金加應計利息將自動轉換為本公司普通股。換股價格為首次公開發行價格。
此前，2020旗艦票據的自動轉換功能原定於2020年10月31日到期。
F-36
目錄
180萬股普通股​
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Inhibikase Treeutics，Inc.
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招股説明書
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ThinkEquity
福特漢姆金融管理公司的一個部門
2020年12月22日
截至2021年1月16日(本次發行日期後第25天)(包括該日)，所有進行這些證券交易的交易商，無論是否參與此次發行，都可能被要求提交招股説明書。這是交易商在作為承銷商和未售出的配售或認購時交付招股説明書的義務之外。