美國

美國證券交易委員會

華盛頓特區，20549

表格10-Q

(標記一)

在截至本季度末的季度內2021年3月31日

由_至_的過渡期

委託文件編號：001-37627

浪潮生命科學有限公司。

(註冊人的確切姓名載於其章程)

+656236 3388

(註冊人電話號碼，包括區號)

根據該法第12(B)條登記的證券：

用複選標記表示註冊人是否：(1)在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類報告的較短期限內)，(1)已提交了1934年《證券交易法》第(13)或15(D)節要求提交的所有報告；以及(2)在過去90天內，註冊人一直遵守此類備案要求。是  ☒*☐ 

用複選標記表示註冊人是否在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T條例第405條(本章232.405節)要求提交的每個交互數據文件。是  ☒*☐

用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司還是新興的成長型公司。請參閲《交易法》第12b-2條規則中的“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小報告公司”和“新興成長型公司”的定義。

如果是新興成長型公司，用勾號表示註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據交易所法案第13(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則。☐

用複選標記表示註冊人是否為空殼公司(如《交易法》第12b-2條所定義)。☐*☒

截至2021年5月5日，註冊人的已發行普通股數量為49,857,376.

浪潮生命科學有限公司。

表格10-Q季度報告

目錄

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本季度報告中使用的10-Q表格，除非另有説明或上下文另有説明，否則所提及的“Wave”、“Company”、“We”、“Our”、“Us”或類似術語指的是Wave Life Sciences Ltd.和我們的全資子公司。

關於前瞻性陳述的特別説明

這份Form 10-Q季度報告包含符合1933年“證券法”(下稱“證券法”)第27A節和1934年“證券交易法”(下稱“交易法”)第21E節的前瞻性表述，這些前瞻性表述與未來事件或我們未來的業務或財務表現有關。任何前瞻性陳述都涉及已知和未知的風險、不確定性和其他因素，這些風險、不確定性和其他因素可能導致我們的實際結果、活動水平、業績或成就與此類前瞻性陳述明示或暗示的任何未來結果、活動水平、業績或成就大不相同。在某些情況下，前瞻性陳述由以下詞語標識：“預期”、“相信”、“繼續”、“可能”、“估計”、“預期”、“未來”、“目標”、“打算”、“可能”、“正在進行”、“目標”、“計劃”、“潛力”、“預測”、“項目”、“尋求”、“應該”，“戰略”、“目標”、“將”和“將”或這些術語的否定或其他類似術語旨在識別有關未來的陳述，儘管並不是所有前瞻性陳述都包含這些識別詞語。前瞻性陳述包括除有關歷史事實的陳述外，其他有關以下事項的陳述：我們為未來業務提供資金的能力；我們的財務狀況、收入、成本、開支、現金和資本需求；我們對額外融資的需求或我們現有現金資源足以滿足我們運營要求的期間；我們研發活動、臨牀前研究和臨牀試驗的成功、進度、數量、範圍、成本、持續時間、時間或結果，包括啟動或完成任何臨牀前研究和臨牀試驗的結果或提供結果的時間，或提交、審查或批准任何監管申報的時間；獲得任何監管申報的時間和能力。從我們的任何候選產品中可能獲得的潛在利益；我們的戰略、前景、計劃、目標、期望、預測或目標；我們與第三方合作的成功；我們的合作伙伴可能向我們支付的任何款項；我們識別和開發新產品候選產品的能力；我們的知識產權地位；我們的商業化、營銷和製造能力和戰略；我們開發銷售和營銷能力的能力；我們對未來費用和額外融資需求的估計；我們發現、招聘和留住關鍵人員的能力；我們的財務業績；與我們的競爭對手有關的發展和預測新會計準則的預期影響；以及我們對新冠肺炎及其變體對我們的研發活動、臨牀前研究和臨牀試驗、藥品供應以及我們的員工的影響的預期。

雖然我們相信本報告中包含的每一種前瞻性陳述都有合理的基礎，但我們提醒您，這些陳述是基於我們對未來的估計或預測，這些估計或預測會受到已知和未知的風險和不確定性以及其他重要因素的影響，這些因素可能會導致任何前瞻性陳述明示或暗示的實際結果、活動水平、業績或成就有所不同。這些風險、不確定性和其他因素包括，但不限於我們的關鍵會計政策，以及：我們的臨牀前研究產生足以支持全球臨牀試驗申請提交及其時間安排的數據的能力；我們繼續建設和維護實現我們目標所需的公司基礎設施和人員的能力；我們的計劃的臨牀結果和時間安排，這些可能不支持我們候選產品的進一步開發；監管機構的行動，這可能會影響臨牀試驗的啟動、時間安排和進度；我們管理當前和未來臨牀試驗和監管過程的有效性；我們的平臺在核酸療法作為一類藥物的持續開發和接受；我們在臨牀試驗中展示我們的立體候選藥物的治療益處的能力，包括我們在多種治療方式中開發候選藥物的能力；我們獲得、維護和保護知識產權的能力；我們針對侵權者實施專利和在第三方挑戰下捍衞我們的專利組合的能力；我們為我們的運營提供資金和根據需要籌集額外資金的能力；來自其他開發類似用途療法的競爭； 新冠肺炎大流行的嚴重性和持續時間；新冠肺炎大流行及其變種可能會對我們臨牀試驗的進行以及登記、完成和報告的時間產生負面影響；新冠肺炎大流行對我們業務的任何其他影響或與之相關的任何其他影響，以及本季度報告(Form 10-Q)和我們提交給美國證券交易委員會(Securities And Exchange Commission)的其他文件中包含的“風險因素”項下的其他風險和不確定性。

本報告中的每一項前瞻性陳述都是基於我們目前已知的事實和因素以及我們對未來的預期，我們不能確定這些事實和因素。由於這些因素，我們不能向您保證本報告中的前瞻性陳述將被證明是準確的。此外，如果我們的前瞻性陳述被證明是不準確的，這種不準確可能是實質性的。鑑於這些前瞻性陳述中存在的重大不確定性，這些陳述不應被視為我們或任何其他人對我們將在任何特定時間框架內實現我們的目標和計劃的陳述或保證，甚至根本不能。我們告誡您不要過度依賴任何前瞻性陳述。

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此外，本報告中的任何前瞻性陳述僅代表我們在本報告發表之日的觀點，不應被視為代表我們在隨後任何日期的觀點。我們預計隨後發生的事件和事態發展可能會導致我們的觀點發生變化。儘管我們可能會選擇在未來某個時候公開更新這些前瞻性陳述，除非適用法律要求，否則我們不承擔公開更新任何前瞻性陳述的義務，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。我們的前瞻性陳述並不反映我們未來可能進行的任何收購、合併、處置、合資或投資的潛在影響。

浪潮生命科學有限公司和浪潮生命科學有限公司。在本表格10-Q中出現的浪潮生命科學有限公司的名稱、浪潮生命科學標誌、PRISM以及其他註冊和待定的商標、商號和服務標誌是浪潮生命科學有限公司的財產。本表格10-Q還包含屬於浪潮生命科學有限公司和其他公司的其他商號、商標和服務標誌。我們不打算使用或展示其他方的商標、商號或服務標誌，並且此類使用或展示不應被解釋為暗示與這些其他方有關係，或由這些其他方背書或贊助我們。僅為方便起見，本表格10-Q中的商標和商號均不帶®和™符號，但此類引用不應被解釋為其各自所有者不會根據適用法律最大限度地主張其權利的任何指示。

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第一部分-財務信息

第一項：財務報表

浪潮生命科學有限公司。

未經審計的綜合資產負債表

(單位為千，份額除外)

附註是未經審計綜合財務報表的組成部分。

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浪潮生命科學有限公司。

未經審計的合併經營報表和全面虧損

(以千為單位，不包括每股和每股金額)

附註是未經審計綜合財務報表的組成部分。

6

浪潮生命科學有限公司。

未經審計的A系列優先股和股東權益合併報表

(單位為千，份額除外)

附註是綜合財務報表的組成部分。

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浪潮生命科學有限公司。

未經審計的合併現金流量表

(單位：千)

附註是未經審計綜合財務報表的組成部分。

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浪潮生命科學有限公司

未經審計的合併財務報表附註

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第二項：管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析

以下對我們財務狀況和經營結果的討論和分析應與本季度報告(Form 10-Q)中其他地方的財務報表和相關附註一起閲讀並在我們於2021年3月4日提交給美國證券交易委員會(SEC)的經修訂的截至2020年12月31日的年度Form 10-K年度報告中(“2020年Form 10-K年度報告”)。本討論和分析中包含的或本Form 10-Q季度報告中其他部分陳述的信息，包括與我們的業務計劃和戰略有關的信息，包括涉及風險和不確定性的前瞻性陳述。由於許多因素的影響，包括本季度報告中關於Form 10-Q的“風險因素”部分陳述的那些因素，我們的實際結果可能與這些前瞻性陳述中描述或暗示的結果大不相同。

概述

我們是一家臨牀階段的基因藥物公司，致力於為與毀滅性疾病作鬥爭的人們提供改變生命的治療方法。使用我們的專利發現和藥物開發平臺PRISM™，能夠精確設計、優化和生產新型立體寡核苷酸，我們渴望為高度未得到滿足的需求的基因定義疾病開發同類最好的藥物。

我們正在開發以核糖核酸(RNA)為靶標的寡核苷酸，以減少致病蛋白的表達，或者將功能失調的突變蛋白的生產轉化為功能蛋白的生產。通過RNA水平的幹預，我們有可能解決傳統上難以用小分子或生物製劑治療的疾病，同時保留滴定劑量的能力，並避免永久性的非靶標遺傳變化和與DNA編輯或基因治療方法相關的其他挑戰。我們目前使用的寡核苷酸靶向RNA的機制包括沉默、剪接和ADAR(作用於RNA的腺苷脱氨酶)介導的RNA編輯(“ADAR編輯”)。寡核苷酸作為一種治療類別還有其他優勢，包括能夠進入多種組織類型，以及能夠調節劑量的頻率，以確保隨着時間的推移在組織中廣泛分佈。寡核苷酸也有完善的製造工藝和經過數十年改進而得到驗證的測試方法。

我們正在與PRISM一起開發的寡核苷酸是立體的，不同於目前市場上或其他公司正在開發的基於混合的寡核苷酸。立體寡核苷酸是由原子在每個連接處以三維方向精確排列的分子組成的。根據我們的臨牀前研究，我們相信，控制每個主幹位置的立體化學將使我們的寡核苷酸的藥理學特徵得到優化，從而最大限度地提高潛在的治療效益，同時將潛在的副作用和安全風險降至最低。為了進一步減輕藥理風險和潛在的製造挑戰，我們的方法側重於設計不需要運送工具的寡核苷酸。通過我們開發立體寡核苷酸的工作，我們已經創建並繼續發展我們的專利發現和藥物開發平臺PRISM。

PRISM使我們能夠通過多種治療方式使用立體寡核苷酸來針對基因定義的疾病。PRISM將我們構建立體寡核苷酸的獨特能力與對寡核苷酸序列、化學和骨架立體化學之間的相互作用如何影響關鍵藥理學特性的深刻理解結合在一起。通過迭代分析體外培養和體內除了設計結果和機器學習驅動的預測建模，我們繼續定義我們在各個項目中部署的設計原則，以快速開發和製造符合預定義產品配置文件的臨牀候選產品。2020年8月，我們推出了我們的新型PN主幹化學修飾，這些化學修飾是通過PRISM發現的，並已在臨牀前證明可以提高各種方式的效力、組織暴露和耐久性。PN化學已經被納入我們目前所有的臨牀、臨牀前和發現階段的項目中。

我們的領先臨牀開發項目專注於神經學中的遺傳性疾病，包括肌萎縮側索硬化症(ALS)、額顳葉痴呆(FTD)、亨廷頓病(HD)和杜氏肌營養不良症(DMD)。我們正在推進包含我們新的PN化學的下一代化合物的三項臨牀試驗，並預計在2021年開始每一項試驗的劑量。這些程序包括用於治療ALS和FTD的C9orf72程序WVE-004，用於治療HD的mHTT SNP3程序WVE-003，以及用於治療DMD的外顯子53程序WVE-N531。我們繼續在SCA3中推進我們的ATXN3計劃。我們還與武田藥品工業株式會社(“武田”)合作，在中樞神經系統疾病(“CNS”)方面開展更多項目，包括阿爾茨海默病、帕金森氏病和其他疾病。除了神經學，我們正在籌備的項目包括肝臟疾病，包括α-1抗胰蛋白酶疾病(“AATD”)，以及眼科疾病，特別是遺傳性視網膜疾病。我們繼續對PRISM進行投資，以繼續發展和應用我們獨特平臺的擴展能力和承諾。我們還建立並繼續增強我們的內部現行良好製造規範(“cGMP”)製造能力，以提高對我們的藥品供應鏈的控制和可見性，同時繼續創新寡核苷酸製造。

2021年3月29日，我們宣佈決定停止我們的第一代亨廷頓病患者的WVE-120102和WVE-120101的臨牀開發。停止生產WVE-120102的決定是基於

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Precision-HD2臨牀試驗表明，在單次或多次服用WVE-120102(每月不超過32毫克)後，突變亨廷頓蛋白與安慰劑相比沒有統計上的顯著變化，也沒有證據表明在所測試的劑量水平上存在劑量反應。在所有參與者中，16毫克的PRECISION-HD1核心試驗的結果與同等劑量水平的PRECISION-HD2試驗的結果相似。基於這些PRECISION-HD1結果和我們之前臨牀試驗的結果，以及我們對第一代候選藥物侷限性的理解，我們決定停止WVE-120101的臨牀開發。由於這些決定，我們立即分別停止了WVE-120102和WVE-120101的Precision-HD2和Precision-HD1 OLE試驗。

我們目前的節目

關於我們計劃的更多細節如下所述。

神經病學

肌萎縮側索硬化症(ALS)和額顳葉痴呆(FTD)肌萎縮側索硬化症是一種以大腦和脊髓運動神經元的進行性和變性為特徵的神經退行性疾病。發病年齡一般在50歲中後期，中位生存期為3年；然而，高達24%的患者存活5到10年。雖然大多數肌萎縮側索硬化症病例是散發性的，但大約10%的病例被發現是家族性的。六核苷酸(“G₄C₂“)-重複在C9ORF72基因是散發性和遺傳性肌萎縮側索硬化症最常見的遺傳原因之一，約40%的家族性肌萎縮側索硬化症患者和8-10%的散發性肌萎縮側索硬化症患者存在該基因。

FTD是一種大腦額葉和前顳葉的神經退行性疾病。它的特點是個性、認知(如語言障礙和執行功能障礙)和行為(如去抑制、冷漠和強迫症)的改變。診斷標準根據表現時觀察到的主要症狀將FTD分為行為變異型(約60%的患者)或言語/語言變異型(約40%的患者)；然而，FTD會導致所有患者的痴呆。大多數FTD與G₄C₂在全球範圍內的擴張C9ORF72基因被歸類為行為變種。FTD通常在中年發病，死亡通常發生在發病後3到14年內。FTD是65歲以下人羣中僅次於阿爾茨海默病的第二種最常見的早發性痴呆症。G₄C₂-重複在C9ORF72基因是散發性和遺傳性FTD最常見的遺傳原因之一，約38%的家族性病例和6%的散發性病例中存在該基因。

WVE-004：在ALS和FTD中，我們正在推進WVE-004，它使用我們新的PN化學，並優先針對包含G₄C₂在全球範圍內的擴張C9ORF72吉恩。WVE-004旨在將對患者C9orf72蛋白的影響降至最低，從而降低潛在的靶向風險。離體，WVE-004可以有效和選擇性地減少IPSC來源的運動神經元中的V3轉錄本，而IPSC來源的運動神經元來自一名攜帶C9orf72重複擴增的患者。在C9BAC轉基因小鼠中，WVE-004導致

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含有重複序列的C9orf72轉錄本和二肽重複序列(DPR)蛋白的顯著減少六幾個月，而不會破壞總蛋白的表達。

Focus-C9期1b/2a臨牀試驗：在 2020年12月，我們提交了臨牀試驗申請(“CTA”)，啟動了WVE-004的臨牀開發。Focus-C9試驗是一項全球性、多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的1b/2a期臨牀試驗，旨在評估鞘內劑量的WVE-004對C9-ALS和/或C9-FTD患者的安全性和耐受性。其他目標包括測量腦脊液(CSF)中的PolyGP蛋白、血漿和CSF藥代動力學以及探索性生物標記物和臨牀終點。Focus-C9試驗設計為適應性試驗，包括單次和多次遞增劑量部分，劑量遞增和劑量頻率由獨立委員會指導。已經確定藥理活性的臨牀前模型已經通知了這項試驗的起始劑量。我們預計在2021年啟動Focus-C9臨牀試驗的劑量。

亨廷頓病(HD)HD是一種罕見的遺傳性神經退行性疾病，會導致早期死亡，目前還沒有治癒的方法。HD是由HTT基因的突變(即，擴大的CAG三聯體重複)引起的，該突變導致產生突變的HTT(“mHTT”)蛋白。在HD患者中，大腦中的神經元逐漸喪失，導致認知、精神和運動障礙。HD患者仍然擁有野生型(健康)HTT(“wtHTT”)蛋白，這種蛋白對神經元功能很重要，而且越來越多的證據表明wtHTT可能對成人大腦具有神經保護作用。此外，mHTT蛋白功能的優勢增強和wtHTT蛋白功能的喪失可能是HD病理生理學的重要組成部分。因此，抑制wtHTT可能會產生有害的長期後果。A 2020年自然出版(Poplawski，G.H.D.等人)受損的成年神經元退回到胚胎轉錄生長狀態。自然581，77-82(2020))描述了在4個月大的小鼠(神經元發育後)中有條件地敲除亨廷頓蛋白的結果，這表明亨廷頓蛋白處於再生轉錄組的中心，在神經可塑性中起着至關重要的作用。2019年10月，在我們的分析師和投資者研究日上，HD研究的主要輿論領袖提交了數據，表明wtHTT在成人大腦中具有神經保護作用；關鍵神經營養因子(如腦源性神經營養因子(BDNF))的運輸受wtHTT水平的調節；HD可能是由mHTT功能的優勢增強和wtHTT蛋白功能的喪失引起的。此外，wtHTT和mHTT的相對比例是至關重要的，因為有證據表明，wtHTT相對於mHTT的量增加可能會導致較慢的疾病進展(以發病年齡衡量)。此外，根據症狀出現後的疾病進展來衡量，缺乏wtHTT的HD患者的病情要嚴重得多。

WVE-003：在HD中，我們目前正在研發WVE-003，這是一種立體反義寡核苷酸，旨在選擇性地針對與致病突變亨廷頓蛋白(MHTT)mRNA轉錄本相關的未披露的單核苷酸多態性(“SNP”)“mHTT SNP3”。HTT吉恩。WVE-003結合了我們新穎的PN化學，以及從我們的第一代高清計劃中學到的東西。大約40%的HD人口攜帶SNP3。通過這個SNP靶向mRNA，我們可以降低突變等位基因的轉錄本的表達，同時保持健康的轉錄本相對完整。健康的轉錄本是產生wtHTT蛋白所必需的，而wtHTT蛋白對神經元功能很重要。我們通常將這種方法(或途徑)稱為“等位基因選擇性靶向”。SNP是給定基因序列中自然發生的變異，在某些情況下可以用來區分基因的兩個相關拷貝，其中只有一個與致病蛋白的表達有關。我們的等位基因選擇方法也可能使我們能夠解決未來出現前期症狀或無症狀的HD患者羣體。在臨牀前研究中，WVE-003在體外表現出劑量依賴性和選擇性的mHTT mRNA下調，而在體內則表現出有效和持久的mHTT mRNA和蛋白下調。基於對WVE-003的藥代動力學-藥效學(PK-PD)關係的建模，該模型預測WVE-003將達到足夠的濃度，以在皮層和紋狀體中結合mHTT轉錄本，並減少mHTT蛋白的表達。

SELECT-HD 1b/2a期臨牀試驗：2020年12月底，我們提交了CTA，啟動了WVE-003的臨牀開發。SELECT-HD試驗是一項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的1b/2a期試驗，旨在評估鞘內注射WVE-003治療早期顯性亨廷頓病患者的安全性和耐受性。其他目標包括mHTT和wtHTT蛋白的測量以及探索性藥代動力學、藥效學、臨牀和MRI終點。SELECT-HD試驗設計為適應性試驗，劑量遞增和劑量頻率由獨立委員會指導。已經確定藥理活性的臨牀前模型已經通知了這項試驗的起始劑量。我們預計在2021年開始SELECT-HD試驗中的劑量。

SCA3：在脊髓小腦性共濟失調3(SCA3)中，我們正在繼續推進我們的計劃，目標是。ATXN3。SCA3是一種罕見的遺傳性(常染色體顯性)、進行性、神經退行性疾病，由腦內CAG-Repeat基因擴增引起。ATXN3：基因.

其他中樞神經系統疾病：我們正在與武田合作，推進基因定義的目標，用於治療其他中樞神經系統疾病，包括阿爾茨海默病和帕金森病。根據協議條款，在四年的期限內，我們可以在任何時候與武田合作最多六個臨牀前項目。武田有權在期限內獨家授權我們的多個臨牀前項目。.

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杜氏肌營養不良症(“DMD”): 在DMD方面，我們正在推進WVE-N531，是針對抗肌營養不良蛋白基因內的外顯子53設計的。WVE-N531的設計目的是使細胞剪接機在mRNA前處理過程中跳過這個外顯子，從而恢復dystrophin mRNA閲讀框架，並使生產Dystrophin mRNA成為可能。截斷,但功能營養不良蛋白蛋白。 EXON跳躍從內源性dystrophin基因(不是微型或微型dystrophin)產生dystrophin由向量表示)，在本地基因調控元件的控制下，導致正常的時空表達。WVE-N531將是我們第一個結合PN化學的剪接候選者，將在臨牀上進行評估。

WVE-N531臨牀試驗: 2021年3月，Wave提交了一份CTA，啟動了WVE-N531的臨牀開發。我們希望在2021年啟動一項WVE-N531的臨牀試驗，用於符合外顯子53跳過的DMD患者。

肝

α-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)：我們正在利用我們的ADAR編輯能力開發一種潛在的治療AATD的新方法，AATD是一種罕見的遺傳性疾病，通常由Z等位基因的G-to-A點突變引起SERPINA1吉恩。這種突變導致肝細胞中α-1抗胰蛋白酶(“AAT”)蛋白的錯誤摺疊和聚集，以及肺中功能AAT的缺乏。AATD患者通常表現為進行性肺損傷、肝損傷或兩者兼而有之，導致頻繁住院，並有可能導致終末期肺部疾病和/或肝臟疾病。雖然為數不多的幾種已批准的治療AATD的方法可以適度提高那些有肺病理的患者的循環AAT水平，但目前還沒有已批准的治療方法來解決肝臟病理問題。在美國和歐洲，大約有20萬人是Z等位基因純合的，Z等位基因是最常見的嚴重疾病形式。2020年11月，我們宣佈我們的第一個ADAR編輯程序將用於AATD。我們的新RNA編輯能力使用A-to-I(G)鹼基編輯寡核苷酸的內源性ADAR酶，使其成為一種潛在的同類最佳模式，用於糾正由A-to-I(G)編碼的mRNA中的G-to-A致病突變SERPINA1Z等位基因。通過糾正單個RNA鹼基突變，ADAR編輯可能為提高循環中野生型AAT蛋白的水平和減少肝臟中的聚集提供一種理想的方法，從而同時解決該病的肺和肝表現。

在原代肝細胞中SERPINA1在Z細胞模型中，我們證明瞭將Z等位基因mRNA編輯回野生型可以防止蛋白質錯誤摺疊，並增加肝細胞分泌編輯後的AAT蛋白。我們期待着分享體內2021年上半年我們AATD計劃的數據。

眼科

在眼科，我們已經產生了體外、體外和體內臨牀前研究中的數據支持我們的立體定向寡核苷酸用於治療罕見的遺傳性眼病。我們的臨牀前數據表明，在非人類靈長類動物的眼內單次玻璃體內注射立體寡核苷酸(“NHP”)可導致視網膜中的靶RNA至少4個月內被擊倒95%以上。根據這些數據，我們的目標是設計一年只需兩劑就能達到治療效果的候選藥物。我們的流水線包括兩個臨牀前階段項目：Usher綜合徵2A型(“USH2A”)和由P23H突變引起的視網膜色素變性Rho基因(“RhoP23H”)。在……裏面九月2020，我們展示了體外培養, 離體，並且在體內關於我們的USH2A計劃的臨牀前數據，該計劃旨在促進USH2A外顯子13的跳躍，我們提出了體外培養和體內我們的RhoP23H程序上的數據，該程序旨在選擇性地使RhoP23H轉錄本靜音。我們還展示了我們首次在NHP視網膜上實現ADAR編輯的結果離體使用立體寡核苷酸。

新冠肺炎的持續影響

我們正在密切關注與新冠肺炎相關的事態發展，世界衞生組織於2020年3月11日宣佈該病為大流行。為了應對這場全球流行病，我們將我們的努力集中在員工和患者的健康和安全上，同時保持業務連續性，並信守承諾，為與毀滅性疾病作鬥爭的人們提供改變生活的治療方案。

我們的製造業務和基於實驗室的活動繼續與社會保持距離，並更新了訪問我們設施的協議。雖然我們繼續進行研發活動，包括我們正在進行的臨牀試驗，但新冠肺炎疫情已經並可能繼續影響我們的某些早期發現努力和臨牀試驗。我們正在與我們的臨牀研究人員、研發供應商和供應鏈供應商合作，持續評估並採取措施減輕新冠肺炎對我們的製造業務和研發活動的潛在影響。

隨着我們業務連續性計劃的發展，我們將繼續密切關注新冠肺炎的情況。鑑於與新冠肺炎相關的全球風險和不確定性，我們的業務、運營結果和前景可能會受到重大不利影響。

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財務運營概述

我們從來沒有盈利過，自成立以來，我們遭受了嚴重的運營虧損。在截至2021年和2020年3月31日的三個月裏，我們的淨虧損分別為4250萬美元和4750萬美元。截至2021年3月31日和2020年12月31日，我們累計赤字分別為7.257億美元和6.833億美元。我們預計在可預見的未來將產生鉅額費用和運營虧損。

收入

自我們成立以來，我們沒有產生任何產品收入，在可預見的未來，我們預計不會從產品銷售中產生任何收入。截至2021年3月31日，我們的創收合作是武田合作協議(見本季度報告10-Q表其他部分未經審計的綜合財務報表附註5中的定義(“附註5”))。我們在截至2020年3月31日的三個月內的收入代表收入收入低於輝瑞合作協議(定義見附註5)，於2016年5月簽訂，e按原定條款於2020年5月簽署，以及2018年4月生效的武田合作協議。

運營費用

自成立以來，我們的運營費用主要包括研發成本以及一般和行政成本。

研發費用

研究和開發費用主要包括我們的研究活動所產生的成本，包括我們的發現努力和我們的候選產品的開發，其中包括:

我們確認研究和開發成本是已發生的。我們根據供應商提供給我們的信息對完成特定任務的進度進行評估，確認外部開發成本。這些活動的付款基於個別協議的條款，這些條款可能與發生的成本模式不同，並在我們的財務報表中作為預付或應計費用反映出來。

自成立以來，我們的主要研究和開發重點一直是開發我們的專利發現和藥物開發平臺PRISM。我們正在使用PRISM(包括我們的新型PN主幹化學修飾)來設計、開發和商業化一系列廣泛的核酸治療候選藥物，這些候選藥物通過沉默、剪接和ADAR編輯來靶向RNA。

我們的研發費用主要包括與我們的CRO、CMO、顧問、其他外部供應商相關的費用和支付給全球監管機構進行臨牀試驗的費用，此外還有與薪酬相關的費用、內部製造費用、設施相關費用和其他一般運營費用。這些費用與研發工作以及我們的臨牀前研究和臨牀試驗有關。我們在逐個計劃的基礎上跟蹤某些外部費用。但是，我們不會將補償相關費用、內部製造費用、設備維修和維護費用、設施相關費用或其他運營費用分配給特定項目。這些費用不是按計劃分配的，與我們的發現和開發計劃相關的其他外部費用，以及平臺開發和潛在藥物發現候選藥物的確定，都包括在“PRISM和其他研究和開發費用”類別中。

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下表彙總了我們的研究和開發費用 截至2021年和2020年3月31日的三個月:

處於臨牀開發後期的候選產品通常比處於臨牀開發早期階段的候選產品的開發成本更高，這主要是因為後期臨牀試驗的規模和持續時間都有所增加。我們預計，在可預見的未來，隨着我們繼續管理現有的臨牀試驗，為某些候選產品啟動額外的臨牀試驗，為某些候選產品進行臨牀開發的後期階段，維持我們的製造能力，並繼續在多個治療領域發現和開發更多的候選產品，我們預計將繼續產生鉅額的研究和開發費用。

一般和行政費用

一般及行政開支主要包括與薪酬有關的開支，包括執行、財務、公司、法律及行政職能人員的薪金、獎金、股份薪酬及其他相關福利成本，以及董事會的與薪酬有關的開支。一般和行政費用還包括法律費用；與上市公司相關的費用；會計、審計、税務和諮詢服務的專業費用；保險費；差旅費；其他運營費用；以及與設施有關的費用。

其他收入，淨額

除其他收入外，淨額主要包括來自税務機關的可退還税收抵免以及從現金和現金等價物餘額賺取的股息收入。當有合理保證我們將遵守可退税税收抵免的要求，並且可退税税收抵免將被收到時，我們確認可退税税收抵免。

所得税

我們是一家新加坡跨國公司，在美國和其他多個司法管轄區納税。

關鍵會計政策與重大判斷和估計

我們的合併財務報表是根據美國公認的會計原則編制的。在編制我們的財務報表和相關披露時，我們需要做出影響資產、負債、收入、成本和費用以及相關披露報告金額的估計和假設。

我們的重要會計政策、判斷和估計載於2020年年度報告Form 10-K的經審核綜合財務報表附註中的附註2，以及本季度報告Form 10-Q中包含的未經審計綜合財務報表附註中的附註2。我們認為，我們的收入確認政策，特別是(A)評估履約義務的數量；(B)確定交易價格；(C)將交易價格分配給合同中的履約義務；以及(D)確定履行履約義務的模式，包括完成履約義務的估計，以及我們在分析與CRO和CMO簽訂的合同以估計合同費用時使用的假設和估計，涉及更大程度的判斷，因此我們認為它們是我們的關鍵會計政策。我們在持續的基礎上評估我們的估計和假設。在不同的假設和條件下，我們的實際結果可能與這些估計不同。

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經營成果

截至2021年3月31日和2020年3月31日的三個月比較

收入

截至2021年3月31日的三個月沒有賺取任何收入。根據輝瑞合作協議，收入為420萬美元 以及截至2020年3月31日的三個月的武田合作協議。收入下降的原因是，根據收入確認標準，並考慮到決定停止WVE-120101和WVE-120102的臨牀開發，同時繼續進行WVE-003的臨牀開發，輝瑞合作協議和武田合作協議均未獲得收入，該協議按原定條款於2020年5月終止。

研發費用

截至2021年3月31日的三個月，研發費用為3340萬美元，而截至2020年3月31日的三個月的研發費用為4120萬美元。減少780萬美元的原因如下：

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一般和行政費用

截至2021年3月31日的三個月，一般和行政費用為1010萬美元，而截至2020年3月31日的三個月為1300萬美元。減少290萬美元的主要原因是與賠償有關的費用減少200萬美元，其他外部一般和行政費用減少90萬美元。

其他收入，淨額

其他收入，淨額為截至2021年和2020年3月31日的三個月分別為100萬美元和250萬美元。其他收入淨額減少150萬美元，主要原因是其他收入淨額減少110萬美元，這主要是由於基本研究和開發費用同比減少導致估計的可退税税額減少，以及現金等價物紅利收入減少40萬美元。

所得税撥備

在截至2021年3月31日和2020年3月31日的三個月裏，我們沒有記錄所得税撥備。我們維持全額估值免税額截至2021年和2020年3月31日的三個月由於未來應税收入的不確定性，在所有司法管轄區.

流動性與資本資源

自我們成立以來，我們沒有產生任何產品收入，併發生了經常性的淨虧損。到目前為止，我們主要通過私募債務和股權證券、公開發行我們的普通股以及與第三方合作來為我們的運營提供資金。截至2021年3月31日，我們已從這些交易中獲得總計約8.166億美元的淨收益。我們收到了8,930萬美元的債務和股權證券私募淨收益，我們首次公開募股(IPO)的淨收益1.004億美元，輝瑞協議(定義見附註5)下的4,000萬美元，包括輝瑞合作協議下的預付款1,000萬美元和股權投資形式的3,000萬美元，我們2017年4月後續承銷公開發行的淨收益9,350萬美元，武田協議(定義見附註5)下的1.7億美元預付款包括武田合作協議(定義見附註5)下的1.1億美元預付款和6000萬美元的股權投資，我們2019年1月後續承銷公開發行的淨收益1.618億美元，2020年9月後續承銷公開發行的淨收益9370萬美元，以及我們的市場股權計劃的淨收益6790萬美元。

截至2021年3月31日，我們在馬薩諸塞州劍橋市和馬薩諸塞州列剋星敦的租賃物業擁有總計1.485億美元的現金和現金等價物，累計赤字7.257億美元，限制性現金370萬美元。截至2021年3月31日，我們的運營租賃承諾總額為4230萬美元，其中480萬美元與2021年的付款相關，3750萬美元與2021年後的付款相關。

我們希望我們現有的現金和現金等價物，再加上我們現有協作的預期和承諾資金，將足以為我們的運營提供至少未來12個月的資金。我們基於可能被證明是不正確的假設做出了這一預期，我們可能會比目前預期的更早使用可用的資本資源。此外，如果由於市場條件或戰略考慮，募集資金的條件有利，我們可能會選擇在需要之前籌集額外資金，即使我們預計我們目前或未來的運營計劃有足夠的資金。

在我們能夠從產品銷售中獲得可觀的收入(如果有的話)之前，我們預計將繼續通過公共或私人股本或債務融資或其他來源(可能包括與第三方的合作)為我們的運營提供資金。2019年5月，我們向SEC提交了S-3ASR表格的擱置登記聲明，根據該聲明，我們不時以我們可能確定的價格和條款，登記出售我們的普通股、債務證券、權證、權利和/或單位的任何組合的不確定金額。我們在S-3ASR表格中的擱置登記聲明還包括一份招股説明書，涵蓋總計2.5億美元的普通股，根據我們於2019年5月與Jefferies LLC簽訂的公開市場銷售協議(該協議於2020年3月修訂)，我們可能會不時通過Jefferies LLC作為我們的銷售代理髮行和出售普通股。由於在提交截至2019年12月31日的10-K表格年度報告時，我們不再符合“知名經驗發行人”的資格，我們先前修訂了貨架登記聲明，登記出售我們不時發行的普通股、債務證券、認股權證、權利和/或單位的任何組合，最高可達5.0億美元，價格和條款由我們決定，包括我們可能根據我們的“年報”不時發行和出售的2.5億美元普通股。 在截至2021年3月31日的三個月裏，該公司根據其市場股權計劃出售了844,796股普通股，總淨收益為800萬美元。截至2021年5月12日，根據我們的貨架登記聲明，我們有大約3.308億美元的證券可供出售，其中包括約1.808億美元的普通股，根據我們的市場股權計劃可供出售。在可接受的條件下，我們可能無法獲得足夠的額外融資，或者根本沒有。我們無法在需要的時候籌集資金，這將對我們的財務狀況和我們實施業務戰略的能力產生負面影響。我們將需要創造可觀的收入來實現盈利，而且我們可能永遠不會做到這一點。

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現金流

下表彙總了我們的現金流活動：

經營活動

在截至2021年3月31日的三個月裏，運營活動使用了4440萬美元的現金，主要是因為我們的淨虧損為4250萬美元。

在截至2020年3月31日的三個月裏，經營活動使用了2630萬美元的現金，這主要是因為我們的淨虧損4750萬美元，被應收賬款減少2000萬美元所抵消。

投資活動

在截至2021年3月31日的三個月裏，投資活動使用了10萬美元的現金，與購買房產和設備有關。

在截至2020年3月31日的三個月裏，投資活動使用了60萬美元的現金，與購買房產和設備有關。

融資活動

在截至2021年3月31日的三個月內，融資活動提供的淨現金為860萬美元，主要是由於在我們的市值股權計劃下出售普通股的淨收益.

在截至2020年3月31日的三個月中，融資活動提供的淨現金為60萬美元，這主要是由於我們的市場股權計劃下出售普通股的淨收益。

資金需求

我們預計將繼續產生與我們正在進行的研發活動和內部cGMP製造活動相關的鉅額費用。此外，我們預計，如果我們執行以下操作，我們的費用將繼續變化：

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我們可能會遇到上述任何問題的延遲或遇到問題，包括但不限於失敗的研究、複雜的結果、安全問題或其他監管挑戰。

由於與候選藥物開發相關的眾多風險和不確定性，以及我們可能在多大程度上與第三方合作開發候選產品，我們無法估計與完成我們治療計劃的研究和開發相關的未來資本支出和運營費用的金額。我們未來對治療計劃的資金需求將取決於許多因素，包括：

確定潛在的候選產品並進行臨牀前測試和臨牀試驗是一個耗時、昂貴和不確定的過程，需要數年時間才能完成，而且我們可能永遠無法生成獲得市場批准和實現產品銷售所需的必要數據或結果。此外，我們的候選產品如果獲得批准，可能不會獲得商業成功。我們的產品收入(如果有的話)將來自我們預計在很多年內(如果有的話)不能商業化的產品的銷售。因此，我們將需要獲得大量的額外資金，以實現我們的業務目標。

當我們需要時，我們可能無法以可接受的條件獲得足夠的額外資金，或者根本沒有。我們目前沒有任何承諾的外部資金來源，除了根據武田合作協議承諾的資金和武田未來可能的付款。如果我們通過出售股權或可轉換債務證券籌集額外資本，我們現有股東的所有權權益將被稀釋，條款可能包括清算或其他對股東權利產生不利影響的優惠。額外的債務融資和優先股融資(如果有)可能涉及的協議包括限制或限制我們採取具體行動的能力的契約，例如招致額外債務、進行資本支出或宣佈股息，並可能需要發行認股權證，這可能會稀釋我們股東的所有權利益。

如果我們通過與第三方合作、戰略聯盟或許可安排籌集更多資金，我們可能不得不放棄對我們的技術、未來收入流、研究項目或候選產品的寶貴權利，或者以可能對我們不利的條款授予許可。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資籌集更多資金，我們可能會被要求推遲、限制、減少或終止我們的產品開發計劃或任何未來的商業化努力，或者授予開發和營銷我們原本更願意自己開發和營銷的候選產品的權利。

表外安排

截至2021年3月31日，我們有一項表外安排(該術語在S-K規則第303(A)(4)(Ii)項中定義)，因為我們在2020年12月行使了選擇權，以在我們的辦公室和實驗室租用剩餘的辦公和實驗室空間劍橋，馬薩諸塞州設施。合併後的空間將構成整個建築。租約因為額外的空間預計將於2021年10月1日開始，期限為5年。由於額外空間的租賃期尚未開始，我們尚未確認額外空間的租金支出。在2021年新增空間的租賃開始日，我們將記錄使用權資產和相應的經營租賃負債，並開始確認直線租金費用。我們還沒有

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迄今已支付與以下項目相關的任何款項e 租賃額外的空間. 我們預期未來與此租賃相關的現金承諾額外的空間總計540萬美元，其中30萬美元與付款有關在2021年和510萬美元是與付款相關2021年以後.

截至2021年3月31日，我們沒有其他表外安排對我們的財務狀況、財務狀況、收入或支出、運營結果、流動性、資本支出或資本資源產生當前或未來影響。

最近發佈的會計公告

截至2020年12月31日和截至2020年12月31日的年度，我們經審計的財務報表中描述的最近發佈的會計聲明及其附註(包括在2020年年度報告Form 10-K中)在截至2021年3月31日的三個月內沒有實質性變化，但如下所述。

最近採用的會計公告

2019年12月，FASB最終敲定了會計準則更新號2019-12，所得税(主題740)：簡化所得税的核算(“亞利桑那州立大學2019-12”)。ASU 2019-12消除了ASC 740中的某些例外情況，並通常簡化了現有指導。新的指導方針對2020年12月15日之後開始的財年有效，包括這些財年內的過渡期，但可能會更早被實體採用。截至2021年1月1日，我們採用了ASU 2019-12，它對我們的合併財務報表沒有影響。

第三項關於市場風險的定量和定性披露

市場風險是指由於金融市場價格和利率的不利變化而可能影響我們的財務狀況的損失風險。我們的市場風險敞口主要是利率和匯率波動的結果，其次是通脹和資本市場風險。

利率風險

我們在正常業務過程中面臨利率風險。我們的現金和現金等價物存放在隨時可用的支票和貨幣市場賬户中。

外幣匯率風險

由於我們在美國以外的業務，我們面臨與外幣匯率變化相關的市場風險。從歷史上看，我們沒有對衝我們的外匯敞口。截至2021年和2020年3月31日止三個月，外幣匯率變動並未對我們的業務、財務狀況、經營業績或現金流產生實質性影響。

通貨膨脹風險

我們不認為通脹對我們截至2021年3月31日和2020年3月31日的三個月的業務、財務狀況、運營結果或現金流產生實質性影響。

資本市場風險

我們目前沒有產品收入，依賴於通過其他來源籌集的資金。一個可能的資金來源是通過進一步的股權發行。我們以這種方式籌集資金的能力取決於影響我們股價的資本市場力量，包括新冠肺炎疫情對資本市場的影響。

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項目4.控制和程序

信息披露控制和程序的評估

我們的管理層在首席執行官和首席財務官的參與下，評估了截至2021年3月31日我們的披露控制和程序的有效性。證券規則第13a-15(E)和15d-15(E)條中定義的“披露控制和程序”一詞1934年《交易所法案》經修訂的(“交易法”)是指公司的控制和其他程序，旨在確保公司在根據交易法提交或提交的報告中要求披露的信息在SEC的規則和表格指定的時間段內得到記錄、處理、彙總和報告。披露控制和程序包括但不限於旨在確保公司根據交易所法案提交或提交的報告中要求披露的信息被累積並傳達給其管理層(包括其主要高管和主要財務官)的控制和程序，以便及時做出有關要求披露的決定。管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和操作得多麼好，都只能為實現其目標提供合理的保證，管理層在評估可能的控制和程序的成本-效益關係時必須運用其判斷。基於對我們截至2021年3月31日的披露控制和程序的評估，我們的首席執行官和首席財務官得出結論，截至該日期，我們的披露控制和程序在合理的保證水平上是有效的。

財務報告內部控制的變化

在截至2021年3月31日的三個月期間，我們對財務報告的內部控制沒有發生任何變化，這些變化與評估交易所法案規則13a-15(D)和15d-15(D)所要求的此類內部控制有關，這些變化對我們的財務報告內部控制產生了重大影響，或有合理的可能性對我們的財務報告內部控制產生了重大影響。

第二部分-其他資料

第一項：法律訴訟

我們目前不是任何重大法律程序的一方。

項目1A。風險因素

除了本Form 10-Q季度報告中列出的其他信息外，您還應仔細考慮在我們的Form 10-K年度報告(截至2020年12月31日)的第1A項中“風險因素”標題下討論的因素，該報告提交給證券交易委員會於2021年3月4日，經修訂。

第二項未登記的股權證券銷售和收益的使用

近期出售的未註冊股權證券

沒有。

發行人購買股票證券

在截至2021年3月31日的三個月裏，我們沒有回購任何股權證券。

第三項高級證券違約

沒有。

第294項礦山安全信息披露

不適用。

項目5.其他信息

沒有。

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第6項。陳列品

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簽名

根據1934年證券交易法的要求，註冊人已正式促使本報告由正式授權的簽署人代表其簽署。

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