dyn-10q_20210331.htm

規模較小的新聞報道公司

用複選標記表示註冊人(1)是否在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類報告的較短期限內)提交了1934年證券交易法第13條或第15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內是否符合此類提交要求。*☐

用複選標記表示註冊人是否在過去12個月內(或在註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T規則第405條(本章232.405節)要求提交的每個交互數據文件。*☐

用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司或新興成長型公司。參見“交易法”第12b-2條中“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小報告公司”和“新興成長型公司”的定義。

如果是新興成長型公司，用複選標記表示註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據交易法第13(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則。-☐

用複選標記表示註冊人是否為空殼公司(如交易法第12b-2條所定義)。*☐

截至2021年4月30日，註冊人擁有51,205,932股普通股，每股面值0.0001美元。

我們擁有或有權使用與我們的業務運營相關的商標、服務標記和商號，包括我們的公司名稱、徽標和網站名稱。我們擁有的服務標誌和商標包括DYINE Treateutics™和FORCE™。本季度報告中Form 10-Q中出現的其他商標、服務標記和商號均為其各自所有者的財產。僅為方便起見，本Form 10-Q季度報告中提及的某些商標、服務標記和商號未使用®和™符號列出，但我們將根據適用法律在最大程度上維護我們對我們的商標、服務標記和商號的權利。

本Form 10-Q季度報告或本季度報告包含符合“美國私人證券訴訟改革法”和修訂後的“1934年證券交易法”第21E條的前瞻性陳述，涉及重大風險和不確定性。本季度報告中包含的除歷史事實陳述外的所有陳述，包括有關我們的戰略、未來業務、未來財務狀況、未來收入、預計成本、前景、計劃和管理目標的陳述，均為前瞻性陳述。“預期”、“相信”、“繼續”、“可能”、“估計”、“預期”、“打算”、“可能”、“可能”、“計劃”、“潛在”、“預測”、“項目”、“應該”、“目標”、“將會”或這些詞語的否定或其他類似表述旨在識別前瞻性表述，儘管並不是所有前瞻性表述都包含這些標識性詞語。

我們可能無法實際實現我們的前瞻性陳述中披露的計劃、意圖或期望，您不應過度依賴我們的前瞻性陳述。實際結果或事件可能與我們在前瞻性陳述中披露的計劃、意圖和預期大不相同。我們已將重要因素包括在本季度報告中的警示聲明中，特別是在第1A項中。本季度報告中的“風險因素”，我們認為這些因素可能會導致實際結果或事件與我們所作的前瞻性陳述大不相同。此外，我們在競爭激烈、瞬息萬變的環境中運營。新的風險因素和不確定性可能不時出現，管理層無法預測所有風險因素和不確定性，我們也無法評估所有因素對我們業務的影響，或任何因素或因素組合可能導致實際結果與我們可能做出的任何前瞻性陳述中包含的結果大不相同的程度。我們的前瞻性陳述並不反映我們可能進行或進入的任何未來收購、合併、處置、合作、合資或投資的潛在影響。

您應該閲讀本季度報告以及我們作為參考提交或併入本季度報告的文件，瞭解我們未來的實際結果可能與我們預期的大不相同。本季度報告中包含的前瞻性陳述是截至本季度報告發布之日作出的，除非適用法律要求，否則我們不承擔任何更新任何前瞻性陳述的義務，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。

我們的業務受到許多風險的影響，如果實現這些風險，可能會對我們的業務、前景、經營業績和財務狀況產生重大影響。這些風險在本季度報告的“風險因素”部分有更全面的論述。這些風險包括但不限於以下風險：

	3月31日，			12月31日，
	2021			2020
資產
流動資產：
現金和現金等價物	$	310,949		$	300,852
有價證券		172,136			44,462
預付費用和其他流動資產		3,983			3,773
流動資產總額		487,068			349,087
財產和設備，淨額		1,777			1,946
使用權資產		562			—
受限現金和其他資產		2,303			2,301
總資產	$	491,710		$	353,334
負債與股東權益
流動負債：
應付帳款		5,760			3,440
應計費用和其他流動負債		7,094			7,527
租賃責任		596			—
總負債		13,450			10,967
承擔和或有事項(附註9)
股東權益
優先股，面值0.0001美元；1000萬股授權日期為2021年3月31日和2020年12月31日
普通股，面值0.0001美元；2億股授權日期為2021年3月31日和2020年12月31日；已發行51,458,066股和45,446,903股 51,158,276股和45,076,574股流通股 2021年3月31日和2020年12月31日		6			5
額外實收資本		582,473			421,572
累計其他綜合損失		(68	)		(27	)
累計赤字		(104,151	)		(79,183	)
股東權益總額		478,260			342,367
總負債和股東權益	$	491,710		$	353,334

	截至3月31日的三個月，
	2021			2020
運營費用：
研發	$	18,625		$	6,089
一般和行政		6,509			1,764
總運營費用		25,134			7,853
運營虧損		(25,134	)		(7,853	)
其他(費用)收入：
利息收入		166			24
利息支出		—			(57	)
其他(費用)收入合計(淨額)		166			(33	)
淨損失	$	(24,968	)	$	(7,886	)
每股淨虧損-基本和攤薄	$	(0.50	)	$	(0.90	)
加權平均已發行普通股淨值每股虧損-基本和攤薄		49,472,497			8,756,513
綜合虧損：
淨損失	$	(24,968	)	$	(7,886	)
其他全面虧損：
有價證券未實現(虧損)收益，淨額		(41	)		—
綜合損失	$	(25,009	)	$	(7,886	)

	可兑換優先股票				普通股				其他內容實繳		累計其他			累計			股東的權益
(單位為千，每股數據除外)	股票		金額		股票		金額		資本		綜合損失			赤字			(赤字)
2021年1月1日的餘額		—	$	—		45,076,574	$	5	$	421,572	$	(27	)	$	(79,183	)	$	342,367
在後續公開發行普通股時發行普通股發行，扣除70萬美元的發行成本		—		—		6,000,000		1		157,236		—			—			157,237
股票期權的行使		—		—		11,163		—		13		—			—			13
基於股票的薪酬		—		—		—		—		3,652		—			—			3,652
限制性股份的歸屬		—		—		70,539		—		—		—			—			—
有價證券未實現虧損		—		—		—		—		—		(41	)		—			(41	)
淨損失		—		—		—		—		—		—			(24,968	)		(24,968	)
2021年3月31日的餘額		—	$	—		51,158,276	$	6	$	582,473	$	(68	)	$	(104,151	)	$	478,260


	可兑換優先股票				普通股				其他內容實繳		累計其他			累計			股東的權益
(單位為千，每股數據除外)	股票		金額		股票		金額		資本		綜合損失			赤字			(赤字)
2020年1月1日的餘額		32,500,000	$	27,429		2,586,535	$	1	$	6,352	$	—		$	(19,746	)	$	14,036
發行A系列可轉換優先股，淨額發行成本為10萬美元		2,000,000		1,972		—		—		—		—			—			1,972
限制性股份的歸屬		—		—		70,538		—		—		—			—			—
基於股票的薪酬		—		—		—		—		66		—			—			66
淨損失		—		—		—		—		—		—			(7,886	)		(7,886	)
2020年3月31日的餘額		34,500,000	$	29,401		2,657,073	$	1	$	6,418	$	—		$	(27,632	)	$	8,188

	截至3月31日的三個月，
	2021			2020
經營活動的現金流：
淨損失	$	(24,968	)	$	(7,886	)
對淨虧損與經營活動中使用的現金淨額進行調整：
基於股票的薪酬費用		3,652			66
折舊及攤銷費用		238			150
債務貼現攤銷		—			12
非現金租賃費用		(7	)		(2	)
有價證券溢價(折價)攤銷		492			—
營業資產和負債變動情況：
預付費用和其他流動資產		331			(129	)
應付帳款和其他負債		1,869			501
用於經營活動的現金淨額		(18,393	)		(7,288	)
投資活動的現金流：
購置物業和設備		(9	)		(211	)
購買有價證券		(132,186	)		—
有價證券的到期日		3,820			—
用於投資活動的淨現金		(128,375	)		(211	)
融資活動的現金流：
普通股後續公開發行的收益，扣除發行成本		157,237			—
發行債券所得收益，扣除發行成本		—			9,936
發行可轉換優先股的收益，扣除發行成本		—			1,972
行使股票期權所得收益		13			—
融資活動提供的現金淨額		157,250			11,908
現金及現金等價物淨增加情況		10,482			4,409
期初現金、現金等價物和限制性現金		303,153			14,632
期末現金、現金等價物和限制性現金	$	313,635		$	19,041
補充現金流信息：
支付利息和税款的現金	$	—		$	14
補充披露非現金投融資信息：
在應付帳款中購買財產和設備	$	59		$	8
可轉換優先股的發行成本計入應付賬款或應計費用	$	—		$	18

Dyne Treateutics，Inc.(以下簡稱“公司”)正在打造一家領先的肌肉疾病公司，專注於為患有遺傳性疾病的患者推進創新的改變生活的療法，該公司於2017年12月1日在特拉華州註冊成立，主要營業地點位於馬薩諸塞州的沃爾瑟姆(Waltham)。

該公司受到生物技術行業早期公司常見的風險和不確定因素的影響，這些風險和不確定因素包括但不限於競爭對手對新技術創新的開發、對關鍵人員的依賴、專有技術的保護、臨牀前研究和臨牀試驗失敗的風險、對其候選產品獲得上市批准的需要、經營結果的波動、對政府法規的遵守、建立臨牀和商業規模生產流程的能力、新冠肺炎疫情的影響以及獲得額外資本為運營提供資金的能力。目前正在開發的項目將需要大量額外的研究和開發努力，包括廣泛的臨牀前和臨牀測試，以及在產品商業化之前獲得監管部門的批准。這些努力需要大量額外資本、充足的人員和基礎設施以及廣泛的合規報告能力。即使該公司的開發努力取得成功，該公司何時(如果有的話)將從產品銷售中獲得可觀的收入也是不確定的。

2020年9月21日，該公司完成首次公開發行(IPO)，據此發行和出售了14,089,314股普通股，其中包括根據承銷商全面行使購買額外股份選擇權而發行的1,837,736股，公開發行價為每股19.00美元，扣除承銷折扣和佣金以及發售費用後，淨收益為2.444億美元。首次公開募股結束後，公司當時所有已發行的可轉換優先股自動轉換為普通股。

2021年1月25日，該公司完成了普通股的後續公開發行，據此，公司以每股28.00美元的公開發行價發行和出售了600萬股普通股，扣除承銷折扣和佣金以及發售費用後，淨收益為1.572億美元。

隨附的簡明綜合財務報表是根據經營的連續性、資產的變現以及正常業務過程中的負債和承諾的清償情況編制的。自成立以來，該公司的運營資金來自出售優先股和普通股的收益，包括2020年9月完成的首次公開募股(IPO)和2021年1月完成的後續發行。該公司預計在可預見的未來將繼續產生營業虧損。該公司預計，其現金、現金等價物和有價證券將足以從這些簡明綜合財務報表發佈之日起至少12個月內為其運營費用和資本支出需求提供資金。

為了繼續其開發努力，該公司將需要通過公開或私人股本發行、債務融資、合作、戰略聯盟和/或許可安排獲得大量額外資金，以便為其研發和持續運營支出提供資金。公司可能無法在需要時或根本無法以可接受的條件獲得融資，並且公司可能無法達成合作、戰略聯盟或許可安排。任何融資條款都可能對公司股東的持股或權利產生不利影響。任何合作、戰略聯盟或許可安排都可能要求公司放棄對其某些技術、未來收入來源、研究計劃或候選產品的權利，或者以可能對公司不利的條款授予許可證。如果公司無法獲得資金，公司可能被迫推遲、限制、減少或取消部分或全部研發計劃、管道擴建或未來的商業化努力，或授予開發和營銷候選產品的權利，這可能會對其業務前景產生不利影響。儘管管理層將繼續執行這些計劃，但不能保證公司將成功地以公司可以接受的條件獲得足夠的資金，以便在需要時或根本不需要時為持續運營提供資金。

到目前為止，該公司還沒有因為新冠肺炎疫情而經歷重大業務中斷，包括與其供應商的業務中斷。2020年3月，公司對其許多員工實施遠程工作政策，並開始限制非必要的旅行，2020年5月，當馬薩諸塞州開始分階段重新開業計劃時，公司開始根據聯邦和州當局的指導和要求實施重返工作計劃。本公司預計將繼續採取政府當局可能要求或建議的行動，或其認為符合其員工和其他業務夥伴最佳利益的行動。該公司正在繼續監測大流行的潛在影響，但不能確定總體影響將對其業務、財務狀況、運營結果和前景產生什麼影響。

隨附的財務報表是按照美國公認會計原則(“GAAP”)編制的。本附註中對適用指引的任何提及均指財務會計準則委員會(“FASB”)的“會計準則編纂”(“ASC”)和“會計準則更新”(“ASU”)中的權威GAAP。

本文所包括的公司財務報表是根據美國證券交易委員會(“證券交易委員會”)的規則和規定編制的，未經審計。未經審核中期財務報表的編制基準與經審核年度財務報表相同，但根據公認會計原則編制的財務報表中通常包含的某些信息和腳註披露已在該等規則和法規允許的情況下從本報告中精簡或省略。管理層認為，中期財務信息反映了所有必要的調整，所有這些調整都是正常和經常性的，對於公平反映報告期的結果是必要的。因此，閲讀這些財務報表時應結合公司於2021年3月4日提交給證券交易委員會的10-K表格年度報告中包含的財務報表及其註釋。截至2021年3月31日的三個月的業績不一定表明截至2021年12月31日的一年、任何其他中期或任何未來一年或任何時期的預期業績。

公司截至2021年3月31日的有價證券包括商業票據、存單、公司債務證券和美國國債，分類為可供出售，並按公允價值報告。可供出售債務證券的未實現虧損報告為累計其他股東權益綜合虧損的組成部分。已實現損益基於特定的確認方法，並作為其他收入(費用)的組成部分計入簡明合併經營報表和全面虧損的淨額。

該公司以暫時性減值以外的未實現損失對其有價證券進行評估。在評估有價證券的非暫時性價值下降時，公司會考慮以下因素：價值下降佔原始成本的百分比有多大、投資的市值低於原始成本的時間有多長、公司將投資保留一段時間的能力和意圖，這些時間足以實現公允價值的任何預期恢復以及總體市場狀況。如果對公允價值的任何調整反映了公司認為是“非臨時性”的投資價值的下降，公司將通過計入營業報表和全面虧損將投資減少到公允價值。在本報告所述期間，沒有必要進行此類調整。

財產和設備按成本減去累計折舊和攤銷列報。折舊和攤銷費用在每項資產的估計使用年限內使用直線法確認，如下所示：

尚未投入使用的資本資產的成本作為在建項目資本化，並在投入使用後折舊。在報廢或出售時，處置資產的成本以及相關的累計折舊和攤銷將從賬目中扣除，任何由此產生的收益或損失都將計入運營虧損。不能改善或延長資產使用壽命的維修和維護支出在發生時計入費用。

在2021年1月1日之前，本公司在ASC 840租賃(“ASC 840”)項下計入租賃。該公司以直線方式記錄每月租金支出，等於租賃期內到期支付的總金額除以租賃期的月數。記錄的租金費用與已支付金額之間的差額計入遞延租金。

自2021年1月1日起，本公司採用了ASU 2016-02租賃(主題842)(“ASC 842”)，自採用之日起使用修改的追溯方法過渡方法。根據這一方法，採用後報告期的財務報表按照美國會計準則842列報，上期財務報表繼續根據美國會計準則840列報。採用後，該公司確認了總計80萬美元的租賃負債和總計70萬美元的使用權資產。

根據ASC 842，在安排開始時，本公司根據安排中提出的獨特事實和情況(包括本公司是否控制已識別資產的使用)來確定安排是否為或包含租賃。本公司於租賃開始日將期限超過一年的租賃分類為經營性租賃或融資租賃，並在資產負債表上記錄使用權資產以及流動和非流動租賃負債(視情況而定)。公司已選擇不在資產負債表上確認一年或一年以下的租約，但付款在租賃期內以直線方式確認為費用。如租賃包括延長租賃期的選擇權，本公司不會假設該選擇權將在其初始租賃期評估中行使，除非有合理確定本公司將根據對租賃開始日存在的經濟因素的評估進行續簽。本公司監督其在每個報告期續簽材料租約的計劃。

租賃負債和相應的使用權資產根據剩餘租賃期的租賃付款現值入賬。未來租賃付款的現值將使用租賃合同中隱含的利率(如果該利率可隨時確定)進行貼現；否則，本公司使用其增量借款利率(“IBR”)，該利率反映本公司在類似期限內以抵押方式借款的固定利率，即類似經濟環境下的租賃付款金額。租賃開始並確定使用權資產和經營性租賃負債後，租賃費用在租賃期內以直線方式記錄。

本公司簽訂既包含租賃內容又包含非租賃內容的合同。非租賃組成部分包括不提供租賃資產使用權而是提供服務的成本，例如維護成本。本公司已選擇將租賃和非租賃組成部分一起作為所有類別標的資產的單一組成部分進行核算。與租賃相關的可變成本，如維修和公用事業，不包括在使用權資產和租賃負債的計量中，而是在決定支付可變對價金額的事件發生時計入費用。

經營部門被確定為企業的組成部分，其獨立的離散財務信息可供首席運營決策者或決策小組在就如何分配資源和評估業績做出決策時進行評估。公司的首席運營決策者是首席執行官(“CEO”)。首席執行官將公司的運營視為一個運營部門進行管理。

某些資產和負債按公允價值列賬。公允價值被定義為在計量日市場參與者之間的有序交易中，為資產或負債在本金或最有利的市場上轉移負債(退出價格)而收到的或支付的金額，公允價值被定義為在計量日為資產或負債在本金或最有利的市場上進行有序交易而收到的金額或支付的金額。用於計量公允價值的估值技術必須最大限度地利用可觀察到的投入，最大限度地減少使用不可觀察到的投入。按公允價值列賬的金融資產和負債應當在公允價值層次的下列三個級別之一進行分類和披露，其中前兩個級別被認為是可見的，最後一個級別被認為是不可見的：

在首次公開招股之前的期間，由於本公司已發行符合參與證券定義的股票，因此本公司在計算每股淨虧損時採用兩級法。兩級法根據宣佈或累積的股息以及未分配收益的參與權來確定每類普通股和參股證券的每股淨收益(虧損)。兩級法要求普通股股東在該期間可獲得的收入根據他們各自獲得股息的權利在普通股和參股證券之間分配，就像這一時期的所有收入都已分配一樣。在虧損期間，本公司不會將損失分攤給參與的證券，因為它們沒有分擔本公司損失的合同義務。IPO後，沒有參與發行的證券。

每股基本淨虧損的計算方法是將淨虧損除以當期已發行普通股的加權平均股數。稀釋淨虧損是通過調整淨虧損，根據稀釋證券的潛在影響重新分配未分配收益來計算的。每股攤薄淨虧損的計算方法是將攤薄淨虧損除以當期已發行普通股的加權平均股數，其中包括假設普通股等價物稀釋效應的潛在稀釋性普通股。

現金包括隨時可用支票賬户中的現金，現金等價物包括自購買之日起90天內到期的所有高流動性投資。

限制性現金中包含的金額是作為公司租賃設施保證金所需信用證抵押品的質押金額。截至2021年3月31日和2020年12月31日，限制性現金總額分別為270萬美元和230萬美元。這些金額被歸類為其他流動資產的組成部分，並被歸類為公司壓縮綜合資產負債表上的限制性現金。

下表在公允價值層次結構內按層級列出了列示各期間按公允價值經常性列賬的資產：

	截至2021年3月31日的公允價值計量
(單位：千)	1級		2級		3級		總計
資產：
現金等價物
貨幣市場基金	$	185,544	$	-	$	-	$	185,544
商業票據		4,250		—		—		4,250
有價證券
商業票據		20,886		—		—		20,886
存單		—		11,958		—		11,958
公司債務證券		—		119,375		—		119,375
美國國庫券		19,917		—		—		19,917
總計	$	230,597	$	131,333	$	—	$	361,930

	截至2020年12月31日的公允價值計量
(單位：千)	1級		2級		3級		總計
資產：
現金等價物
貨幣市場基金	$	155,017	$	—	$	—	$	155,017
商業票據		2,999		—		—		2,999
存單		—		5,309		—		5,309
有價證券
商業票據		6,412		—		—		6,412
存單		—		1,504		—		1,504
公司債務證券		—		36,545		—		36,545
總計	$	164,428	$	43,358	$	—	$	207,786

貨幣市場基金、商業票據和美國國庫券的公允價值由本公司根據報價市場價格確定，這是公允價值等級中的一級計量。存單和公司債務證券票據由本公司使用類似證券在活躍市場的報價進行估值，這是公允價值等級中的第二級衡量標準。

在本報告所述期間，級別1、級別2或級別3之間沒有任何轉換。

由於這些資產和負債的短期性質，資產負債表上報告的現金、應付賬款和應計費用的賬面價值接近其公允價值。

截至2021年和2020年3月31日的三個月，折舊和攤銷費用分別為20萬美元和20萬美元。他説：

公司2018年股票激勵計劃(“2018年計劃”)規定，公司可以向公司員工、董事和顧問出售或發行激勵性股票期權或不合格股票期權、限制性股票和其他股權獎勵。2018年計劃由董事會管理，或者根據董事會的自由裁量權，由董事會委員會管理。行使價格、歸屬和其他限制由董事會酌情決定。

2018年計劃授權普通股總數為28267,252股，自2020年股票激勵計劃(“2020計劃”)生效後，本公司停止發放2018計劃獎勵，2018計劃下剩餘的1,928,487股普通股可供2020計劃下一步發行。

2020年8月，公司董事會通過，公司股東批准了2020年計劃，該計劃於2020年9月16日生效。2020年計劃規定向公司員工、董事、顧問和顧問授予激勵性股票期權、非法定股票期權、股票增值權、限制性股票獎勵、限制性股票單位和其他基於股票的獎勵。2020計劃由公司董事會或董事會任命的委員會管理。自2020計劃生效後，本公司停止發放2018計劃獎勵。根據2020年計劃，最初預留供發行的股票數量為4884,233股。根據2020計劃為發行保留的普通股數量將在每個會計年度的第一天自動增加，從2021年1月1日開始的會計年度開始，一直持續到2030年1月1日開始的會計年度(包括2030年1月1日開始的會計年度)，數額等於(1)該日已發行普通股股份的5%和(2)公司董事會確定的金額中的較低者。2021年1月1日，在第一次年度增持中，根據2020年計劃為發行保留的股份中增加了2272345股。

截至2021年3月31日，根據2020年計劃，仍有5,062,689股可供未來發行。

2020年8月，公司董事會通過並經股東批准的2020年員工購股計劃(以下簡稱“2020年員工持股計劃”)自2020年9月16日起生效。2020年ESPP由公司董事會或董事會任命的委員會管理。2020年ESPP最初為參與計劃的員工提供了購買總計488,414股普通股的機會。根據2020年ESPP為發行保留的普通股數量將在每個會計年度的第一天自動增加，從2021年1月1日開始的會計年度開始，一直持續到2030年1月1日開始的會計年度(包括2030年1月1日開始的會計年度)，數額等於(1)1,953,656股普通股，(2)在該日發行的普通股的1%，(3)董事會確定的金額中的最低值。截至2021年3月31日，根據2020年ESPP，沒有開始任何發行期，仍有488,414股可供發行。

該公司通常以董事會認為等於授予時普通股公允價值的行使價授予股票期權。在首次公開募股之前的期間，普通股的公允價值由董事會根據各種不同的因素在每個計量日期確定，這些因素包括獨立第三方評估的結果、公司的財務狀況和歷史財務業績、公司計劃的發展狀況、目前的市場環境、普通股的非流動性、優先股東權利和優先股的影響以及流動性事件的前景等其他因素。在此期間，普通股的公允價值由董事會根據各種不同的因素確定，這些因素包括獨立第三方評估的結果、公司的財務狀況和歷史財務業績、公司計劃的發展狀況、市場的當前環境、普通股的非流動性性質、優先股東的權利和偏好的影響以及流動性事件的前景等。在首次公開募股之後的一段時間內，公允價值是根據公司普通股在納斯達克的報價確定的。

股票期權授予的公允價值是使用Black-Scholes期權定價模型估計的。該公司歷史上一直是一傢俬人公司，缺乏特定於公司的歷史和隱含波動率信息。因此，它根據一組上市同行公司的歷史波動率來估計其預期的股票波動率，並預計將繼續這樣做，直到它擁有關於自己交易的股票價格波動性的足夠歷史數據。對於具有基於服務的歸屬條件的期權，公司股票期權的預期期限是利用“簡化”方法確定的，該方法適用於符合“普通”期權資格的獎勵。無風險利率是根據授予獎勵時有效的美國國債收益率曲線確定的，時間段大致等於獎勵的預期期限。預期股息收益率是基於本公司從未支付過現金股息，預計在可預見的未來不會支付任何現金股息的事實。

截至2021年3月31日的三個月，公司股票期權活動及相關信息摘要如下：

(以千為單位，不包括每股和每股數據)	選項			加權平均值鍛鍊價格		加權平均值餘生 (以年為單位)		集料內在性價值
截至2021年1月1日的未償還款項		6,421,589		$	6.97		9.5	$	90,112
授與		361,000			17.70
練習		(11,163	)		1.20
取消		—			—
截至2021年3月31日的未償還款項		6,771,426		$	7.55		9.3	$	59,244
截至2021年3月31日可行使的期權		822,408		$	5.34		9.0	$	8,810
截至2021年3月31日已歸屬或預期歸屬的期權		6,771,426		$	7.55		9.3	$	59,244

截至2021年和2020年3月31日的三個月內授予的期權的加權平均授予日期公允價值分別為每股11.44美元和0.68美元。截至2021年3月31日，有2180萬美元的未確認補償費用，該公司預計將在2.6年的加權平均期間確認這筆費用。此外，截至2021年3月31日，公司有未確認的與基於業績的歸屬條件的基於股票的獎勵相關的未確認補償成本，業績尚未被認為可能達到260萬美元。

限制性股票單位(“RSU”)代表在RSU歸屬後獲得一股普通股的權利。公司授予RSU服務條件，只要員工繼續受僱於公司，即可分四期支付等額的年度分期付款。該公司還向RSU授予基於業績的歸屬條件，這些條件在2021年3月31日時被認為不可能履行。每個RSU的公允價值以公司普通股在授予之日的收盤價為基礎。截至2021年3月31日的三個月，公司的RSU活動和2020計劃的相關信息摘要：

截至2021年3月31日，與未歸屬RSU相關的未確認補償成本為830萬美元，預計將在2.8年的加權平均期限內確認。

截至2018年12月31日止年度，本公司以服務型歸屬條件授予限制性普通股。持有者不得出售或者轉讓未歸屬的限制性普通股股份。這些限制根據每個裁決的基於時間的歸屬條件而失效。這些獎勵的總授予日期公允價值無關緊要。下表彙總了公司截至2021年3月31日的三個月的限制性普通股獎勵活動：

該公司在其營業報表的以下費用類別中記錄了基於股票的補償費用：

以下可能稀釋的普通股等價物是根據每個期間末的未償還金額提出的，不包括在所示時期的稀釋每股淨虧損的計算中，因為計入這些等價物會產生反稀釋效果：

2019年5月，本公司簽訂了馬薩諸塞州沃爾瑟姆實驗室和辦公空間的分租協議。分租期自2019年7月1日開始，至2021年12月31日屆滿。

於2020年12月，本公司訂立租賃協議，並於2021年1月及2021年3月修訂(“該租賃”)，據此，本公司已同意租賃位於馬薩諸塞州沃爾瑟姆的額外寫字樓及實驗室面積約68,187平方尺(“該處所”)。租期為八年零七個月，由樓宇可供入夥時開始計算。本公司支付物業基本租金的責任在生效日期後7個月開始，每月將為40萬美元，在租賃期內增加至50萬美元。本公司有兩個延長租期的選擇，每個選擇再延長五年。本租約的期限將自本公司開始在該物業進行業務運作之日或協定的物業改善工程大致完成並取得所需佔用許可證之日(以較早者為準)開始。該公司預計該場所將於2021年下半年投入使用。

截至2021年3月31日和2020年3月31日的三個月的租金支出總額分別為20萬美元和20萬美元。

截至2021年3月31日，ASC 842項下轉租的不可取消經營租賃項下的未來最低租賃付款包括以下內容：

上表未計入本公司於2020年12月訂立之租賃項下應付之租賃付款，據此，本公司已同意租賃位於馬薩諸塞州沃爾瑟姆之額外寫字樓及實驗室約68,187平方尺。租約已籤立，但截至2021年3月31日尚未開始。預計這份租約的總承諾額將為4,090萬美元。

截至2020年12月31日，在ASC 840項下，轉租和租賃的不可取消經營租賃項下的未來最低租賃付款包括以下內容：

以下對我們財務狀況和經營結果的討論和分析應與我們在本Form 10-Q季度報告或本季度報告中其他地方出現的簡明合併財務報表和相關附註以及我們截至2020年12月31日的年度經審計的簡明綜合財務報表和相關附註一起閲讀，包括在我們於2021年3月4日提交給美國證券交易委員會(SEC)的Form 10-K年度報告中。這一討論和分析中包含的或本季度報告中其他地方陳述的一些信息，包括與我們的業務計劃和戰略有關的信息，包括涉及風險和不確定因素的前瞻性陳述。由於許多因素的影響，包括本季度報告中“風險因素”部分陳述的那些因素，我們的實際結果可能與以下討論和分析中包含的前瞻性陳述中描述或暗示的結果大不相同。

我們正在打造一家領先的肌肉疾病公司，專注於為遺傳性疾病患者推進創新的改變生活的療法。我們正在利用我們專有的FORCE平臺來克服目前肌肉組織輸送的侷限性，並推動肌肉疾病的現代寡核苷酸療法的發展。我們專有的FORCE平臺療法包括一個我們合理設計的寡核苷酸有效載荷，以針對我們尋求治療的疾病的遺傳基礎，一個經過臨牀驗證的接頭和一個抗原結合片段(Fab)，我們使用接頭將其附着在有效載荷上。有了我們的FORCE平臺，我們可以靈活地部署不同類型的寡核苷酸有效載荷，並具有修改目標功能的特定作用機制。我們利用這種模塊化專注於高度未滿足需求的肌肉疾病，具有病因學目標，並具有明確的轉換潛力，從臨牀前疾病模型到明確定義的臨牀發展和調控路徑。利用我們的FORCE平臺，我們正在整合廣泛的肌肉疾病治療方案組合，包括我們在強直性肌營養不良1型(DM1)、杜興(Duchenne)肌營養不良(DMD)和麪肩肱骨營養不良(FSHD)方面的領先項目。此外，我們計劃通過專注於罕見的骨骼肌疾病以及心臟和代謝性肌肉疾病(包括一些患者人數較多的疾病)的開發工作來擴大我們的產品組合。我們的項目目前都處於臨牀前階段。我們預計在2021年第四季度至2022年第四季度期間，向美國食品和藥物管理局(FDA)提交研究用新藥(IND)申請，以獲得我們DM1、DMD和FSHD計劃中的每個候選產品。

我們於2017年註冊成立並開始運營。自我們成立以來，我們將幾乎所有的財政資源和努力投入到公司的組織和人員配備、業務規劃、籌集資金、開展研究活動以及提交和起訴專利申請上。我們沒有任何產品出售，也沒有從產品銷售或其他方面獲得任何收入。到目前為止，我們主要是通過出售股權證券和根據與商業銀行的貸款和擔保協議(或我們的貸款協議)借款來籌集資金。2020年9月21日，我們完成了首次公開募股(IPO)，據此，我們發行和出售了14,089,314股普通股，其中包括充分行使承銷商購買額外股份選擇權的1,837,736股。在扣除承保折扣和佣金以及提供由我們支付的費用後，我們獲得了2.64億美元的淨收益。2021年1月25日，我們完成了後續公開發行，我們稱之為2021年1月發行，根據這一發行，我們發行和出售了600萬股普通股。在扣除承保折扣和佣金以及提供由我們支付的費用後，我們獲得了1.572億美元的淨收益。

自成立以來，我們遭受了嚴重的運營虧損。我們能否產生足以實現盈利的任何產品收入或產品收入，將取決於一個或多個候選產品的成功開發和最終商業化。截至2021年和2020年3月31日的三個月，我們報告的淨虧損分別為2500萬美元和790萬美元。截至2021年3月31日，我們的累計赤字為1.042億美元。

在可預見的未來，我們預計將繼續產生鉅額費用和不斷增加的運營虧損。我們預計，由於我們正在進行的活動，我們的費用和資本支出需求將大幅增加，特別是如果我們：

除非我們成功完成臨牀開發，並獲得監管部門對我們可能開發的任何候選產品的批准，否則我們不會從產品銷售中獲得收入。如果我們獲得監管機構對我們可能開發的任何候選產品的批准或將其商業化，我們預計將產生與發展我們的商業化能力以支持產品銷售、營銷和分銷相關的鉅額費用。此外，我們預計，作為一家上市公司，我們將繼續產生與運營相關的額外成本。

因此，我們將需要大量額外資金來支持我們的持續運營和實施我們的增長戰略。在我們能夠從產品銷售中獲得可觀的收入之前，如果有的話，我們預計將通過股權發行、債務融資、合作、戰略聯盟和許可安排的組合來為我們的運營提供資金。我們可能無法在需要時以優惠條件籌集額外資金或達成此類其他協議或安排，或根本無法達成此類協議或安排。如果我們不能在需要的時候籌集資金或達成協議或安排，我們可能不得不大幅推遲、減少或取消我們可能開發的一個或多個候選產品的開發或未來的商業化。

由於與產品開發相關的眾多風險和不確定性，我們無法準確預測增加費用的時間或金額，或者我們何時或是否能夠實現盈利。即使我們確實實現了盈利，我們也可能無法維持或提高季度或年度的盈利能力。如果我們無法實現盈利或無法持續盈利，那麼我們可能無法籌集資金、維持研發努力、擴大業務或繼續按計劃水平運營，因此我們可能被迫大幅減少或終止運營。

我們相信，我們現有的現金、現金等價物和有價證券將使我們能夠為2024年下半年的運營費用和資本支出需求提供資金。我們的估計是基於可能被證明是錯誤的假設，估計我們將能夠在多長時間內為我們的運營提供資金。我們可以比目前預期的更早使用可用的資本資源，在這種情況下，我們將被要求獲得額外的融資，這些融資可能無法以可接受的條款提供給我們，或者根本無法獲得。如果我們不能在需要的時候籌集資金，將對我們的財務狀況和我們執行業務戰略的能力產生負面影響。見下面的“-流動性和資本資源”。

全球性的新冠肺炎疫情可能會影響我們啟動和完成臨牀前研究的能力，推遲我們未來臨牀試驗的啟動，擾亂監管活動，或對我們的業務、運營結果、財務狀況和前景產生其他不利影響。此外，這場大流行對金融市場造成了重大破壞，並可能對世界各地的經濟造成不利影響，這兩種情況都可能對我們的業務和運營產生不利影響。

到目前為止，我們還沒有經歷過重大的業務中斷，包括與我們的供應商的業務中斷，也沒有因為大流行而導致我們的任何資產受損。我們正在並計劃繼續遵循聯邦、州和地方政府關於工作場所政策、做法和程序的建議。2020年3月，我們對我們的許多員工實施了遠程工作政策，並開始限制非必要的旅行。2020年5月，當馬薩諸塞州開始分階段重新開放計劃時，我們開始根據聯邦和州當局的指導和要求實施重返工作計劃。我們預計將繼續採取政府當局可能要求或建議的行動，或我們認為符合我們員工和其他業務夥伴最佳利益的行動。我們正在繼續監測大流行的潛在影響，但我們不能確定總體上會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生什麼影響。

我們自成立以來沒有產生任何收入，也不希望在不久的將來從產品銷售中獲得任何收入，如果有的話。如果我們的開發工作取得成功並將產品商業化，或者如果我們與第三方簽訂了協作或許可協議，我們未來可能會從產品銷售中獲得收入，以及從此類協作或許可協議或其組合中獲得預付款、里程碑和特許權使用費。

研發費用主要包括我們的研究活動和項目開發所產生的成本。這些費用包括：

我們按所發生的費用來支付研究和開發費用。我們為將來收到的用於研發活動的商品或服務支付的預付款被記錄為預付費用。預付金額在相關貨物交付或服務執行時計入費用。

我們的直接外部研發費用包括與我們的開發和製造活動相關的費用、報銷材料以及支付給顧問、承包商、CMO和CRO的其他費用。我們不會將研發成本分配給特定的項目，因為成本部署在多個項目和我們的平臺上，因此沒有單獨分類。

處於臨牀開發後期的候選產品通常比處於臨牀開發早期階段的候選產品具有更高的開發成本，這主要是因為後期臨牀試驗的規模和持續時間都有所增加。因此，我們預計，隨着我們的計劃候選者進入IND使能研究和臨牀試驗，我們的研究和開發費用在未來與我們的臨牀前和臨牀開發活動相關的費用將大幅增加。目前，我們無法準確估計或知道完成我們可能開發的任何候選產品的臨牀前和臨牀開發所需努力的性質、時機和成本。任何候選產品的成功開發都是高度不確定的。這是由於與產品開發相關的眾多風險和不確定性造成的，其中包括：

關於我們可能開發的任何候選產品的開發，這些變量中的任何一個的結果的變化都可能顯著改變與該候選產品開發相關的成本和時間。我們可能永遠不會成功地獲得監管部門對我們可能開發的任何候選產品的批准。

一般及行政開支主要包括與僱員有關的開支，包括行政、財務、公司及業務發展及行政職能僱員的薪金、相關福利及股票薪酬。一般和行政費用還包括與專利和公司事務有關的法律費用；會計、審計、税務和行政諮詢服務的專業費用；保險費；行政差旅費用；與設施有關的費用，包括直接折舊成本、設施租金和維護分配費用以及其他運營成本。

我們預計，隨着我們增加員工數量以支持我們的增長戰略，並在2021年下半年搬進我們的新設施，我們的一般和行政費用未來將會增加。我們還預計，作為一家上市公司，我們將承擔更多的會計、審計、法律、監管、合規以及董事和高級管理人員保險費用，以及與我們的上市公司運營相關的投資者和公關費用。此外，如果我們獲得監管部門對候選產品的批准，而不參與第三方商業化合作，我們預計將產生與建立銷售和營銷團隊以支持產品銷售、營銷和分銷活動相關的鉅額費用。

利息收入包括從我們的現金、現金等價物和有價證券上賺取的利息。我們預計，由於現金資源的增加，我們的利息收入將在2021年期間增加。

在截至2021年3月31日的三個月裏，我們沒有產生任何利息支出。截至2020年3月31日的三個月，利息支出包括我們貸款協議下借款的利息以及債務貼現和債務發行成本的攤銷。2020年10月，我們的貸款協議下所有未償還的借款都得到了償還。

自我們成立以來，由於我們不確定能否從這些項目中獲益，我們沒有為任何一年發生的淨虧損或我們賺取的研發税收抵免記錄任何美國聯邦或州所得税優惠。截至2020年12月31日，我們的聯邦和州淨營業虧損結轉分別為6910萬美元和6890萬美元。結轉的聯邦淨營業虧損是無限期的，而州淨營業虧損結轉將於2038年開始到期。截至2020年12月31日，我們還有聯邦和州研發税收抵免結轉80萬美元和40萬美元，分別於2039年和2033年開始到期。

由於過往發生或將來可能發生的所有權變更，結轉的淨營業虧損和研發税收抵免結轉可能受到1986年國税法第382節的重大年度限制。這些所有權變化可能會限制每年可用於抵消未來應税收入的結轉金額。一般而言，根據第382條的定義，所有權變更是指在三年內將某些股東或公共集團在公司股票中的所有權增加50%以上的交易的結果。我們沒有進行一項研究，以評估是否有控制權的改變，或自成立以來是否有多次控制權的改變，因為這樣的研究非常複雜，成本也很高。根據第382條的規定，如果我們自成立以來的任何時候發生控制權變更，結轉的淨營業虧損或研發税收抵免結轉將受到第382條規定的年度限制，該限制是通過首先將所有權變更時我們的普通股價值乘以適用的長期免税率確定的，然後根據需要進行額外的調整。任何限制都可能導致結轉的淨營業虧損的一部分到期，或在使用前結轉的研發税收抵免的一部分到期。此外，在一項研究完成並知道任何限制之前，不會將任何金額作為不確定的税收狀況列報。

下表彙總了我們截至2021年3月31日和2020年3月31日的三個月的運營結果：

	截至3月31日的三個月，
(單位：千)	2021			2020			變化
運營費用：
研發	$	18,625		$	6,089		$	12,536
一般和行政		6,509			1,764			4,745
總運營費用		25,134			7,853			17,281
運營虧損		(25,134	)		(7,853	)		(17,281	)
其他收入(費用)：
利息收入		166			24			142
利息支出		—			(57	)		57
其他收入(費用)合計(淨額)		166			(33	)		199
淨損失	$	(24,968	)	$	(7,886	)	$	(17,082	)

下表彙總了截至2021年3月31日和2020年3月31日的三個月的研發費用：

人員相關成本和基於股票的薪酬費用的增加主要是由於我們的研發部門增加了員工人數。與設施有關的費用和其他費用增加的主要原因是支持更多的研究和開發人員及其研究工作的費用增加。外部製造和研究成本的增加主要是由於我們製造工藝的發展、研究活動的增加和我們計劃的推進。

下表彙總了截至2021年3月31日和2020年3月31日的三個月的一般和行政費用：

與人事相關的成本和基於股票的薪酬費用的增加主要是由於我們的一般和行政職能的員工人數增加所致。專業和諮詢費增加的主要原因是會計、審計和法律服務，以及與持續業務活動和我們準備上市公司運營相關的成本。

截至2021年和2020年3月31日的三個月，由於投資現金餘額賺取的利息，利息收入分別為20萬美元和不到10萬美元。

在截至2021年3月31日的三個月裏，我們沒有產生任何利息支出。截至2020年3月31日的三個月的利息支出為10萬美元，這是由於我們的貸款協議下的未償還借款產生的利息，這些借款已於2020年10月償還。

自成立以來，我們遭受了嚴重的運營虧損。在可預見的未來，我們預計將產生鉅額費用和運營虧損，因為我們支持我們的持續研究活動以及我們的計劃和平臺的開發。我們還沒有將任何候選產品商業化，我們預計在幾年內不會從任何候選產品的銷售中獲得收入，如果有的話。到目前為止，我們的運營資金主要來自出售股權證券的收益，最近一次是出售我們首次公開募股(IPO)和2021年1月發行的普通股的收益，以及我們貸款協議下的借款，我們後來償還了這些借款。截至2021年3月31日，我們擁有4.831億美元的現金、現金等價物和有價證券。

在截至2021年3月31日的三個月裏，運營活動使用了1840萬美元的現金，這是因為我們淨虧損2500萬美元，但被440萬美元的非現金費用和220萬美元的運營資產和負債變化提供的淨現金部分抵消。我們的營業資產和負債變化提供的淨現金包括應付賬款和其他負債增加190萬美元，預付費用和其他流動資產減少30萬美元。在截至2020年3月31日的三個月裏，運營活動使用了730萬美元的現金，這是因為我們的淨虧損為790萬美元，但被20萬美元的非現金費用和40萬美元的運營資產和負債變化提供的淨現金部分抵消。我們的營業資產和負債變化提供的淨現金主要包括應付賬款和其他負債增加50萬美元，部分被預付費用和其他流動資產增加10萬美元所抵消。這些期間我們營業資產和負債的變化通常是由於我們業務的增長、我們研究計劃的推進以及供應商發票和付款的時間安排。

在截至2021年3月31日的三個月裏，投資活動中使用的淨現金為128.4美元，主要是由於購買了有價證券。在截至2020年3月31日的三個月裏，用於投資活動的淨現金為20萬美元，原因是購買了財產和設備。

在截至2021年3月31日的三個月中，融資活動提供的淨現金為1.572億美元，主要包括我們於2021年1月完成的後續發行的總淨收益157.2美元。

在截至2020年3月31日的三個月中，融資活動提供的現金淨額為1,190萬美元，其中包括髮行債券的淨收益990萬美元和我們發行A系列優先股的淨收益200萬美元。

我們預計與我們正在進行的活動相關的費用將大幅增加，特別是當我們將我們的研究項目推進到臨牀前和臨牀開發，併產生與上市公司運營相關的額外成本時。我們的營運開支的時間和數額，主要視乎以下因素而定：

我們相信，我們現有的現金、現金等價物和有價證券將使我們能夠為2024年下半年的運營費用和資本支出需求提供資金。我們預計我們的流動資金將足以使我們能夠在DM1、DMD和FSHD計劃中提交IND，並在我們的DM1、DMD和FSHD計劃中實現概念驗證數據讀出。我們基於可能被證明是錯誤的假設做出了這些估計，我們可能會比預期更早耗盡可用的資本資源。

在此之前，如果我們能夠產生可觀的產品收入，我們預計將通過股權發行、債務融資、合作、戰略聯盟以及與第三方的營銷、分銷或許可安排相結合的方式來滿足我們的現金需求。就我們通過出售股權或可轉換債務證券籌集額外資本的程度而言，我們股東的所有權權益可能會被實質性稀釋，此類證券的條款可能包括清算或其他對我們新普通股持有人的權益產生不利影響的優惠。債務融資和優先股權融資(如果有)可能涉及的協議可能包括限制性契約，這些契約限制了我們採取特定行動的能力，例如招致額外債務、進行資本支出或宣佈股息。如果我們通過與第三方的合作、戰略聯盟或營銷、分銷或許可安排籌集資金，我們可能不得不放棄對我們的技術、未來收入流、研究計劃或候選產品的寶貴權利，或者以可能對我們不利的條款授予許可證。我們可能無法在需要時、以優惠條款或根本無法籌集額外資金或達成此類其他協議或安排。如果我們不能在需要的時候籌集資金或達成其他安排的協議，我們可能不得不大幅推遲、減少或取消我們可能開發的一個或多個候選產品的開發或未來的商業化。見第1A項。本季度報告中的“風險因素”，以瞭解與我們的大量資本要求相關的額外風險。

我們在正常的業務過程中與CRO、CMO和其他第三方就臨牀前研究、臨牀試驗以及測試和製造服務簽訂合同。這些合同通常不包含最低購買承諾，通常我們可以在書面通知後取消。取消時應支付的款項包括截至取消之日對所提供服務或發生的費用(包括我們服務提供商的不可取消義務)的付款，在與CRO和CMO達成某些安排的情況下，可能包括不可取消的費用。

我們還與蒙斯大學簽訂了一項許可協議，根據該協議，我們有義務支付特定的里程碑和特許權使用費。本協議項下的付款義務取決於未來的事件，例如我們是否實現了指定的開發、監管和商業里程碑，或產生了產品銷售。我們無法估計實現這些里程碑或產生未來產品銷售的時機或可能性。

2019年5月，我們簽訂了實驗室和辦公空間的轉租協議。分租期自2019年7月1日開始，至2021年12月31日屆滿。我們在轉租剩餘期限內的租賃費為每月10萬美元。

2020年12月4日，我們簽訂了增加辦公和實驗室空間的租賃協議，並於2021年1月和2021年3月進行了修訂。租期為8.6年，租賃費從房舍準備入住後7個月開始支付，每月40萬美元，租賃期內最高可增加至50萬美元。我們有兩個延長租期的選擇，每個選擇再延長五年。本租約的期限將從我們在該物業開始業務運營之日或商定的物業改善工程基本完成並獲得必要的佔用許可之日(以較早的日期為準)開始。我們預計該物業可供使用，租賃期將於2021年下半年開始。

我們的簡明綜合財務報表是根據美國公認的會計原則編制的。在編制簡明綜合財務報表和相關披露時，我們需要作出估計和判斷，這些估計和判斷會影響我們財務報表中報告的資產、負債、成本和費用金額以及或有資產和負債的披露。我們基於歷史經驗、已知趨勢和事件以及我們認為在當時情況下合理的各種其他因素進行估計，這些因素的結果構成了對資產和負債賬面價值的判斷的基礎，而這些資產和負債的賬面價值從其他來源看起來並不明顯。我們在持續的基礎上評估我們的估計和假設。在不同的假設或條件下，我們的實際結果可能與這些估計不同。

我們將我們的關鍵會計政策定義為那些在美國普遍接受的會計原則，這些會計原則對編制我們的簡明合併財務報表所使用的判斷和估計最關鍵。雖然我們的重要會計政策在我們的簡明綜合財務報表的附註2“重要會計政策摘要”中有更詳細的描述，但我們認為我們最關鍵的會計政策是那些與應計研發費用和基於股票的薪酬有關的政策。

與我們於2021年3月4日提交給證券交易委員會的Form 10-K年度報告中描述的那些相比，我們的關鍵會計政策沒有重大變化。

在提交期間，我們沒有，目前也沒有任何表外安排，正如SEC的規則和法規所定義的那樣。

截至2021年3月31日，預計沒有任何最近發佈的會計聲明會影響我們的財務報表。

根據Jumpstart Our Business Startups Act或JOBS Act的定義，我們是一家“新興成長型公司”，可能會利用適用於其他非新興成長型公司的上市公司的各種報告要求的某些豁免。我們可能會利用這些豁免，直到我們不再是一家“新興成長型公司”。JOBS法案第107條規定，“新興成長型公司”可以利用JOBS法案提供的延長過渡期來實施新的或修訂後的會計準則。我們選擇使用延長的過渡期來遵守新的或修訂的會計準則，由於這次選舉，我們的財務報表可能無法與遵守上市公司生效日期的公司相媲美。我們可能會利用這些豁免，直到2025年12月31日，或者直到我們不再是一家“新興成長型公司”的更早時間。

我們也是交易法第12b-2條規定的“較小的報告公司”。如果(I)非關聯公司持有的我們股票的市值低於2.5億美元，或者(Ii)我們在最近結束的會計年度的年收入低於1億美元，並且截至我們最近結束的第二財季的最後一個營業日，非關聯公司持有的我們股票的市值低於7億美元，我們可能會繼續成為一家規模較小的報告公司。(I)我們由非關聯公司持有的股票的市值低於2.5億美元，或(Ii)在最近結束的第二財季的最後一個營業日，我們的年收入低於1億美元。如果我們是一家較小的報告公司，當我們不再是一家新興的成長型公司時，我們可能會繼續依賴較小的報告公司可以獲得的某些披露要求的豁免。

我們的管理層在我們的首席執行官(我們的首席執行官)和首席財務官(我們的會計和行政副總裁，財務主管)的監督下，評估了截至2021年3月31日我們的披露控制程序的有效性。1934年修訂的《證券交易法》或《交易法》下的第13a-15(E)和15d-15(E)條規則中定義的“披露控制和程序”一詞是指公司的控制和其他程序，旨在確保公司在根據交易法提交或提交的報告中要求披露的信息在證券交易委員會的規則和表格規定的時間內得到記錄、處理、彙總和報告。披露控制和程序包括但不限於控制和程序，旨在確保公司根據交易所法案提交或提交的報告中要求披露的信息得到積累，並酌情傳達給公司管理層，包括其主要高管和主要財務官，以便及時做出有關要求披露的決定。管理層認識到，任何披露控制和程序，無論設計和操作多麼良好，都只能為實現其目標提供合理的保證，管理層在評估可能的控制和程序的成本效益關係時必須運用其判斷。根據對我們截至2021年3月31日的披露控制和程序的評估，我們的首席執行官和首席財務官得出結論，截至該日期，我們的披露控制和程序在合理的保證水平上是有效的。

在截至2021年3月31日的三個月內，我們對財務報告的內部控制(根據交易法第13a-15(F)和15d-15(F)條的定義)沒有發生重大影響或合理地很可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響的變化。

我們的業務面臨許多風險。在評估我們的公司時，您應該仔細考慮下面描述的風險和不確定性，以及本10-Q季度報告或本季度報告中包含的所有其他信息，包括我們的簡明合併財務報表及其相關注釋。下面描述的風險並不是我們公司面臨的唯一風險。發生以下任何風險，或我們目前不知道或我們目前認為無關緊要的額外風險和不確定因素，都可能導致我們的業務、前景、經營業績和財務狀況受到重大影響。

自成立以來，我們遭受了重大損失，沒有任何產品獲準銷售，我們預計在可預見的未來將出現虧損。

自成立以來，我們遭受了重大的運營虧損。截至2020年3月31日的三個月，我們的淨虧損為790萬美元，截至2021年3月31日的三個月，淨虧損為2500萬美元。截至2021年3月31日，我們的累計赤字為1.042億美元。到目前為止，我們的運營資金來自出售股權證券以及根據貸款和擔保協議借款所得的收益。我們幾乎把所有的財政資源和努力都投入到了研究和開發上。我們的計劃仍處於開發的早期階段，尚未啟動研究性新藥或IND使能研究或確定臨牀開發的候選產品，也尚未開始或完成臨牀開發。我們預計，在可預見的未來，我們將繼續招致鉅額費用和運營虧損。我們的運營費用和淨虧損可能會在每個季度和每年都有很大的波動。我們預計，如果我們執行以下操作，我們的費用將大幅增加：

即使我們獲得了監管部門的批准，併成功地將我們可能開發的一個或多個候選產品商業化，我們仍將繼續產生大量的研發和其他成本，以開發和營銷更多的候選產品。我們可能會遇到不可預見的費用、困難、併發症、延誤和其他可能對我們的業務產生不利影響的未知因素。我們未來淨虧損的規模將在一定程度上取決於我們未來支出的增長率和我們創造收入的能力。

我們從未從產品銷售中獲得收入，也可能永遠不會實現或保持盈利。

我們還沒有啟動啟用IND的研究，沒有確定任何臨牀開發的候選產品，也沒有啟動任何候選產品的臨牀開發，預計我們還需要很多年(如果有的話)才能有準備好商業化的候選產品。為了實現盈利並保持盈利，我們必須成功地開發、獲得必要的監管批准，並最終將產生可觀收入的一個或多個產品商業化。實現這一成功的能力將要求我們在一系列具有挑戰性的活動中保持有效，包括：

我們只是處於這些活動的初級階段。我們可能永遠不會在這些活動中取得成功，即使我們成功了，也可能永遠不會產生足以實現盈利的收入。我們的研究項目目前僅處於臨牀前階段。由於與產品開發相關的眾多風險和不確定性，我們無法準確估計或知道完成我們可能開發的任何候選產品的臨牀前和臨牀開發以及商業化所需努力的性質、時間或成本，或者我們何時或是否能夠產生收入或實現盈利。

如果我們成功獲得監管部門的批准，銷售我們的一個或多個產品，我們的收入將在一定程度上取決於我們獲得監管部門批准的地區的市場規模、產品的可接受價格、獲得保險和報銷的能力，以及我們是否擁有該地區的商業權。如果我們的潛在患者數量沒有我們估計的那麼多，監管部門批准的適應症比我們預期的要窄，或者由於競爭、醫生選擇或治療指南而縮小了治療人羣，即使獲得批准，我們也可能不會從此類產品的銷售中獲得可觀的收入。

即使我們確實實現了盈利，我們也可能無法維持或提高季度或年度的盈利能力。如果我們不能盈利並保持盈利，可能會削弱我們籌集資金、維持研發努力、擴大業務甚至繼續運營的能力。我們公司價值的下降也可能導致我們的股東損失全部或部分投資。

我們需要大量的額外資金。如果我們無法在需要的時候籌集資金，我們可能會被迫推遲、減少或取消我們的產品開發計劃或商業化努力。

我們預計與我們正在進行的活動相關的費用將大幅增加，特別是當我們確定、繼續研究和開發、啟動臨牀前測試和臨牀試驗、安排製造，並可能為我們可能開發的任何候選產品尋求市場批准時。此外，如果我們可能開發的任何候選產品獲得市場批准，我們預計將產生與產品製造、營銷、銷售和分銷相關的鉅額商業化費用。此外，我們預計，作為一家上市公司，我們將繼續產生與運營相關的額外成本。因此，我們將需要獲得與我們持續運營相關的大量額外資金。如果我們無法在需要時以有吸引力的條件或根本不能籌集資金，我們可能會被迫推遲、減少或取消我們的研發計劃或未來的商業化努力。

截至2021年3月31日，我們擁有4.831億美元的現金、現金等價物和有價證券。我們相信，我們現有的現金、現金等價物和有價證券將使我們能夠為2024年下半年的運營費用和資本支出需求提供資金。然而，我們基於可能被證明是錯誤的假設做出了這一估計，我們的運營計劃可能會因為許多目前我們未知的因素而發生變化。因此，我們可能會比目前預期的更早耗盡資本資源，並可能被迫比計劃更早地尋求額外資金。

確定潛在的候選產品並進行臨牀前測試和臨牀試驗是一個耗時、昂貴和不確定的過程，需要數年時間才能完成，而且我們可能永遠無法生成獲得市場批准和實現產品銷售所需的必要數據或結果。此外，即使我們成功地確定和開發了候選產品，並且這些候選產品獲得了批准，我們也可能不會取得商業上的成功。我們的商業收入(如果有的話)可能不足以維持我們的運營。因此，我們將需要繼續依靠額外的融資來實現我們的業務目標。在可接受的條件下，我們可能無法獲得足夠的額外融資，或者根本沒有。

任何額外的籌款努力都可能轉移我們管理層對日常活動的注意力，這可能會對我們的運營產生不利影響。我們不能肯定在有需要或根本沒有需要的情況下，是否會以可接受的條件提供額外撥款。我們沒有確定的額外資本來源，如果我們無法在需要時或在我們可以接受的條件下籌集足夠的額外資本，我們可能會被要求大幅縮減、推遲或停止我們的一個或多個研發計劃或我們可能開發的任何候選產品的商業化，或者無法根據需要擴大我們的業務或以其他方式利用我們的商機，這可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果產生重大影響。我們可能被要求為我們可能在比其他情況下更早階段開發的候選產品尋找合作伙伴，或者以比其他條件更差的條款尋求合作伙伴，或者以不利的條款放棄或許可我們對我們可能開發的候選產品的權利，否則我們可能會在我們自己尋求開發或商業化的市場上開發產品候選。上述任何事件都可能嚴重損害我們的業務、前景、財務狀況和經營結果，並導致我們的普通股價格下跌。

籌集額外資本可能會對我們的股東造成稀釋，限制我們的運營，或者要求我們放棄對我們的技術或候選產品的權利。

在此之前，如果我們能夠產生可觀的產品收入，我們預計將通過股票發行、債務融資、合作、戰略聯盟和/或許可安排的組合來滿足我們的現金需求。我們沒有任何承諾的外部資金來源。如果我們通過出售股權或可轉換債務證券來籌集額外資本，我們股東的所有權權益將被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他對普通股股東權利產生不利影響的優惠。任何債務融資或優先股融資(如果有)可能涉及的協議包括限制或限制我們採取具體行動的能力的契約，例如招致額外債務、出售或許可我們的資產、進行資本支出、宣佈股息或扣押我們的資產以確保未來的債務。

如果我們通過與第三方合作、戰略聯盟或許可安排籌集更多資金，我們可能不得不放棄對我們的技術、未來收入流、研究項目或候選產品的寶貴權利，或者以可能對我們不利的條款授予許可。如果我們無法在需要時或在我們可以接受的條件下通過股權或債務融資或其他安排籌集額外資金，我們可能需要推遲、限制、減少或取消我們的部分或全部研發計劃、管道擴建或未來的商業化努力，或者授予開發和營銷我們原本更願意自己開發和營銷的候選產品的權利。

我們有限的經營歷史可能會使我們很難評估我們業務到目前為止的成功程度，也很難評估我們未來的生存能力。

我們於2017年開始運營，到目前為止，我們的運營僅限於組織和配備我們的公司、業務規劃、籌集資金、開展研究活動以及提交和起訴專利申請。我們所有的研究項目仍處於研究或臨牀前開發階段，失敗的風險很高。我們尚未證明我們有能力啟動或完成任何臨牀試驗、獲得市場批准、生產用於臨牀試驗或商業規模的產品或安排第三方代表我們這樣做，或進行成功的產品商業化所需的銷售、營銷和分銷活動。因此，如果我們有更長的經營歷史或成功開發和商業化產品的歷史，我們的股東對我們未來成功或生存能力的任何預測都可能不那麼準確。

我們有限的運營歷史可能會使我們很難評估我們的技術和行業，並預測我們未來的業績。作為一家運營公司，我們有限的歷史使我們對未來成功或生存能力的任何評估都受到重大不確定性的影響。我們將在快速發展的領域遇到初創公司經常遇到的風險和困難。如果我們不成功應對這些風險，我們的業務將受到影響。

此外，隨着業務的發展，我們可能會遇到不可預見的費用、限制、困難、複雜情況、延誤和其他已知和未知的因素。我們需要在某一時刻從一家專注於研究的公司轉變為一家能夠開展開發活動的公司，然後轉變為一家支持商業活動的公司。我們在這樣的過渡中可能不會成功。

我們利用淨營業虧損結轉和某些其他税務屬性的能力可能會受到限制。

我們有累計虧損的歷史，預計在可預見的未來我們將繼續遭受重大虧損；因此，我們不知道我們是否或何時將產生必要的應税收入，以利用我們的淨營業虧損或NOL或研發税收抵免結轉。截至2020年12月31日，我們有6910萬美元的聯邦NOL結轉和6890萬美元的州NOL結轉。

一般而言，根據修訂後的“1986年美國國税法”(U.S.Internal Revenue Code of 1986)第382和383條或該法典以及州法律的相應條款，經歷“所有權變更”(一般定義為特定股東在三年內其股權所有權變化超過50個百分點(按價值計算))的公司，其利用變更前NOL和變更前研發税收抵免以抵消變更後收入或税收的能力受到限制。我們並沒有進行研究，以評估有否出現這類業權變動的情況。我們過去可能經歷過這樣的所有權變化，將來也可能通過隨後的股票所有權變化(這可能不是我們所能控制的)經歷這種所有權變化。因此，如果我們賺取應税收入淨額，我們使用NOL結轉和研發税收結轉抵銷此類應税收入的能力可能會受到限制。

還有一個風險是，由於監管變化，如暫停使用NOL，或其他不可預見的原因，我們現有的NOL可能到期或以其他方式無法抵消未來的所得税債務。如下文“税法或其實施或解釋的變化可能對我們的業務和財務狀況產生不利影響”中所述，2017年頒佈的非正式名稱為“減税和就業法案”或“税法”，經“冠狀病毒援助、救濟和經濟安全法案”或“CARE法案”修訂後，包括對美國聯邦税率和NOL結轉管理規則的更改，這可能會顯著影響我們未來利用NOL抵銷應税收入的能力。此外，一個州產生的州NOL不能用來抵消另一個州產生的收入。出於這些原因，即使我們實現了盈利，我們也可能無法使用我們的NOL和其他税收屬性的一大部分。

我們的發展努力還處於非常早期的階段。我們還沒有啟動IND的研究，也沒有確定任何臨牀開發的候選產品，因此，如果我們將候選產品商業化，也需要數年時間。如果我們無法通過臨牀前研究和臨牀試驗確定和推進候選產品，無法獲得市場批准並最終將其商業化，或者在這方面遇到重大延誤，我們的業務將受到實質性損害。

我們的開發工作還處於非常早期的階段，到目前為止，我們已經在開發我們的平臺上投入了我們的研究努力。我們有一系列處於臨牀前開發早期階段的項目組合，尚未啟動啟用IND的研究或確定任何可用於臨牀開發的產品。我們永遠不會將任何候選產品推進到臨牀開發階段。我們創造產品收入的能力將在很大程度上取決於我們候選產品的成功開發和最終商業化，而這可能永遠不會發生。我們預計這在很多年內都不會發生。我們目前沒有從任何產品的銷售中獲得任何收入，我們可能永遠無法開發或商業化適銷對路的產品。

在美國開始臨牀試驗取決於美國食品和藥物管理局(FDA)對IND的接受，並根據與FDA和其他監管機構的討論最終確定試驗設計。如果FDA要求我們完成額外的臨牀前研究，或者我們需要在開始臨牀試驗之前滿足FDA的其他要求，我們的第一次臨牀試驗的開始可能會推遲。即使我們收到並納入了這些監管機構的指導意見，FDA或其他監管機構也可能不同意我們已滿足他們的要求開始任何臨牀試驗，或改變他們對我們的試驗設計或所選臨牀終點的可接受性的立場，這可能要求我們完成額外的臨牀前研究或臨牀試驗，或施加比我們目前預期更嚴格的批准條件。其他國家(包括歐盟國家)的臨牀試驗申請也有同樣的流程和風險。

我們可能開發的任何候選產品的商業化將需要臨牀前和臨牀開發；多個司法管轄區的監管和營銷批准，包括FDA和歐洲藥品管理局(EMA)的批准；製造供應、產能和專業知識；一個商業組織；以及重大的營銷努力。我們可能確定和開發的候選產品的成功將取決於許多因素，包括以下因素：

如果我們不能及時或完全成功地實現這些因素中的一個或多個，我們可能會遇到重大延誤或無法成功地將我們可能開發的任何候選產品商業化，這將嚴重損害我們的業務。如果我們不能將我們的候選產品推進到臨牀開發，無法獲得監管部門的批准，並最終將我們的候選產品商業化，或者在這樣做的過程中遭遇重大延誤，我們的業務將受到實質性的損害。

我們可能會在臨牀試驗的開始、登記或完成方面遇到重大延誤，或者我們可能無法展示出令相關監管機構滿意的安全性和有效性，這可能會阻止我們將我們確定要及時開發的任何候選產品商業化(如果有的話)。

開發候選產品失敗的風險很高。無法預測何時或是否有任何候選產品在人體上被證明是有效或安全的，或者是否會獲得監管部門的批准。在獲得監管部門批准銷售任何候選產品之前，我們必須完成臨牀前開發，然後進行廣泛的臨牀試驗，以證明候選產品在人體上的安全性和有效性。我們還沒有對任何候選產品進行臨牀試驗。臨牀試驗可能無法證明我們的候選產品對人類是安全的，對指定用途是有效的。即使臨牀試驗成功，開發期內上市審批政策的改變、附加法規、法規或指南的制定或頒佈的改變，或者針對每個提交的產品申請的監管審查的改變，都可能導致申請的批准或拒絕的延遲。

在我們可以開始候選產品的臨牀試驗之前，我們必須完成廣泛的臨牀前測試和研究，以支持我們的INDS和其他監管文件。我們不能確定候選產品的及時識別或臨牀前試驗和研究的完成或結果，也不能預測FDA是否會接受我們建議的臨牀計劃，或者我們的臨牀前試驗和研究的結果最終是否會支持任何候選產品的進一步開發，也不能預測FDA是否會接受我們提出的臨牀計劃，或者我們的臨牀前試驗和研究的結果是否最終會支持任何候選產品的進一步開發。進行臨牀前試驗是一個漫長、耗時和昂貴的過程。根據程序的類型、複雜性和新穎性，時間長度可能會有很大不同，並且每個程序通常可以是幾年或更長時間。因此，我們不能確定我們是否能夠在我們預期的時間表上為我們的臨牀前計劃提交IND，如果可以的話，我們也不能確定IND的提交將導致FDA允許臨牀試驗開始。

此外，候選產品還需要繼續進行臨牀前安全性研究，這些研究可能與我們的臨牀測試同時進行。這些安全性研究的結果可能會推遲未來臨牀試驗的啟動或登記，並可能影響我們繼續進行臨牀試驗的能力。

臨牀測試費用昂貴，難以設計和實施，可能需要數年時間才能完成，而且結果還不確定。我們不能保證任何臨牀試驗將按計劃進行或如期完成，或者根本不能保證。一項或多項臨牀試驗的失敗可能發生在測試的任何階段，這可能是由多種因素造成的，包括但不限於試驗設計中的缺陷、劑量選擇問題、患者登記標準以及未能證明良好的安全性或有效性特徵。

任何無法成功完成臨牀前研究和臨牀試驗的情況都可能給我們帶來額外成本，或者削弱我們從產品銷售、監管和商業化里程碑以及特許權使用費中獲得收入的能力。此外，如果我們對我們可能開發的任何候選產品進行製造或配方更改，我們可能需要進行額外的研究或試驗，以將我們修改後的候選產品與早期版本聯繫起來。臨牀試驗延遲還可能縮短我們可能擁有獨家權利將我們可能開發的任何候選產品商業化的任何期限，或者允許我們的競爭對手在我們之前將產品推向市場，這可能會削弱我們成功將我們可能開發的任何候選產品商業化的能力，並可能損害我們的業務、財務狀況、運營結果和前景。

此外，如果未來臨牀試驗的結果不確定，或者如果我們可能開發的任何候選產品存在安全問題或嚴重不良事件，我們可能會：

特別是，我們計劃開發候選產品的每一種情況都是罕見的遺傳性疾病，可供臨牀試驗的患者池有限。此外，由於在沒有基因篩查的情況下很難診斷這些疾病，我們可能很難找到符合條件的患者參與我們的研究。我們臨牀試驗的資格標準將進一步限制現有研究參與者的範圍。此外，發現和診斷患者的過程可能被證明是昂貴的。我們臨牀試驗中的主治醫師也可以使用他們的醫療決定權，建議參加我們臨牀試驗的患者退出我們的研究，嘗試替代療法。

基於我們的FORCE平臺，我們發現和開發候選產品的方法是未經驗證的，我們在識別、發現或開發潛在候選產品的努力中可能不會成功。

我們業務的成功取決於我們基於我們專有的FORCE平臺識別、開發和商業化產品的能力。我們的治療藥物由三個基本組成部分組成：專利Fab、臨牀驗證的連接子和使用連接子連接到Fab上的寡核苷酸有效載荷。Fab被設計成與TfR1結合，使核酸和其他分子能夠定向輸送到骨骼肌、心肌和平滑肌。

我們所有的產品開發項目仍處於研究或臨牀前開發階段，我們治療肌肉疾病的方法尚未得到證實。由於多種原因，我們的研究計劃可能無法確定臨牀開發的潛在候選產品。我們的研究方法可能不能成功識別潛在的候選產品，我們的潛在候選產品可能在臨牀前體外實驗或動物模型研究中顯示出有害的副作用。此外，我們的潛在候選產品可能在此類實驗或研究中沒有顯示出有希望的治療效果信號，或者它們可能具有其他特徵，使得候選產品不適合生產、無法銷售或不太可能獲得上市批准。此外，由於我們所有的開發計劃都基於我們的FORCE平臺，因此我們其中一個計劃的不利發展可能會對我們其他計劃的實際或感知成功可能性和價值產生重大不利影響。

此外，我們沒有啟動任何支持IND的研究，沒有確定任何臨牀開發的候選產品，也沒有成功開發任何候選產品，我們識別和開發候選產品的能力可能永遠不會實現。我們識別和披露候選產品的過程可能會因為一些原因而未能產生臨牀開發的候選產品，包括這些風險因素中討論的那些原因。此外，還包括：

如果我們不能確定和發現適合臨牀開發的候選產品，這將對我們的業務戰略、我們的財務狀況和股價產生不利影響，並可能導致我們停止運營。

臨牀前研究和早期臨牀試驗的結果可能不能預測未來的結果或後來的臨牀前研究和臨牀試驗的成功。

我們正處於開發我們的平臺和計劃的早期研究階段，尚未啟動任何支持IND的研究或確定任何可用於臨牀開發的產品。因此，我們對我們平臺的能力的信念是建立在早期研究和臨牀前研究的基礎上的。然而，臨牀前研究的結果可能不能預測後來的臨牀前研究或臨牀試驗的結果，任何早期臨牀試驗的結果也可能不能預測後來的臨牀試驗的結果。此外，臨牀試驗的初步成功可能不代表結果。

在這樣的試驗完成後獲得的。此外，臨牀前和臨牀數據往往容易受到不同解釋和分析的影響，許多公司認為他們的候選產品在臨牀前研究和臨牀試驗中表現令人滿意，但仍未能獲得其產品的市場批准。我們未來的臨牀試驗可能最終不會成功，也不會支持我們可能開發的任何候選產品的進一步臨牀開發。通過臨牀試驗的候選產品有很高的失敗率。製藥和生物技術行業的一些公司在臨牀開發方面遭遇了重大挫折，即使在早期的研究中取得了令人鼓舞的結果。我們臨牀開發中的任何這樣的挫折都可能對我們的業務和運營結果造成實質性的損害。

如果我們在臨牀試驗中遇到患者登記的延遲或困難，我們完成臨牀試驗的能力可能會受到不利影響。

確定患者並使其有資格參與我們可能開發的任何候選產品的臨牀試驗對我們的成功至關重要。我們可能無法識別、招募和招募足夠數量的患者，或者那些具有所需或所需特徵的患者，以及時完成我們的臨牀試驗。影響患者登記和試驗完成的因素包括：

我們無法招募足夠數量的患者參加臨牀試驗，這將導致嚴重的延誤，並可能要求我們完全放棄一項或多項臨牀試驗。這些臨牀試驗的登記延遲可能會導致我們候選產品的開發成本增加，這將導致我們公司的價值下降，並限制我們獲得額外融資的能力。此外，我們依賴並預計將繼續依賴合同研究機構，或CRO、CLRO和臨牀試驗地點，以確保我們的臨牀試驗正確和及時地進行，我們對它們的表現的影響將是有限的。

即使我們能夠招募足夠數量的患者參加我們的臨牀試驗，我們也可能很難讓患者保持在我們的臨牀試驗中。許多最終接受安慰劑治療的患者可能會意識到他們沒有接受接受測試的候選產品，他們可能會決定退出我們的臨牀試驗，以尋求其他替代療法，而不是繼續試驗，認為他們正在接受安慰劑。如果我們難以招募或維持足夠數量的患者進行臨牀試驗，我們可能需要推遲、限制或終止臨牀試驗，任何一項都會損害我們的業務、財務狀況、運營結果和前景。

如果我們開發的任何候選產品可能導致不良副作用或具有其他意想不到的不良特性，這些副作用或特性可能會延誤或阻礙監管部門的批准，限制商業潛力，或在任何潛在的市場批准之後導致重大負面後果。

我們還沒有在人體臨牀試驗中對任何候選產品進行評估。我們無法預測我們可能開發的任何候選產品何時或是否會在人體內被證明是安全的。不能保證我們的技術不會造成不良的副作用。

雖然其他寡核苷酸療法已經獲得了監管部門的批准，但我們將寡核苷酸與Fab相結合的方法是一種新的寡核苷酸治療方法。因此，與更成熟的療法或寡核苷酸療法相比，我們可能開發的候選產品的安全性存在不確定性。此外，涉及使用共軛寡核苷酸療法的臨牀試驗數量有限，沒有一項涉及我們FORCE平臺使用的專利技術。

如果我們開發的任何候選產品與嚴重不良事件、不良副作用或意想不到的特徵相關，我們可能需要放棄它們的開發，或將其開發限制在嚴重不良事件、不良副作用或其他特徵不太普遍、不太嚴重或從風險效益角度較易接受的特定用途或人羣中，其中任何一種都會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。許多最初在早期測試中表現出希望的候選產品後來被發現會導致副作用，阻礙候選產品的進一步臨牀開發。

如果將來我們不能證明這些副作用是由我們的候選產品以外的因素引起的，FDA、EMA或其他監管機構可以命令我們停止任何或所有目標適應症的任何候選產品的進一步開發或拒絕批准。即使我們能夠證明未來的任何嚴重不良事件與產品無關，並且監管機構不會命令我們停止進一步開發我們的候選產品，此類事件也可能影響患者招募或入選患者完成試驗的能力。此外，如果我們選擇或被要求延遲、暫停或終止任何候選產品的臨牀試驗，這些候選產品的商業前景可能會受到損害，我們從這些候選產品中創造產品收入的能力可能會被推遲或取消。這些情況中的任何一種都可能損害我們開發其他候選產品的能力，並可能嚴重損害我們的業務、財務狀況和前景。

我們可能會將有限的資源用於追求特定的計劃、候選產品或適應症，而無法利用可能更有利可圖或成功可能性更大的計劃、候選產品或適應症。

由於我們的財務和管理資源有限，我們將重點放在研究項目上，並期望將重點放在我們在許多潛在選擇中確定的特定適應症的候選產品上。因此，我們可能會放棄或推遲尋找其他候選產品或後來被證明具有更大商業潛力的其他跡象的機會，或者我們可能選擇將我們的努力和資源集中在最終被證明不成功的潛在候選產品上。我們的資源分配決策可能會導致我們無法利用可行的商業產品或有利可圖的市場機會。我們在當前和未來的研發計劃和特定適應症候選產品上的支出可能不會產生任何商業上可行的藥物。如果我們沒有準確評估特定候選產品的商業潛力或目標市場，在保留該候選產品的獨家開發和商業化權利對我們更有利的情況下，我們可能會通過合作、許可或其他版税安排放棄對該候選產品的寶貴權利。任何此類事件都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。

針對我們的臨牀試驗和產品責任訴訟可能會轉移我們的資源，可能導致我們承擔重大責任，並可能限制我們可能開發的任何候選產品的商業化。

我們將面臨與我們可能在臨牀試驗中開發的任何候選產品的測試相關的固有的臨牀試驗和產品責任暴露風險，如果我們將可能開發的任何產品商業化銷售，我們將面臨更大的風險。雖然我們目前沒有處於臨牀試驗階段的候選產品或已被批准用於商業銷售的候選產品，但我們未來在臨牀試驗中使用候選產品，以及未來銷售任何批准的產品，都可能使我們面臨責任索賠。這些索賠可能是由使用該產品的患者、醫療保健提供者、製藥公司或其他銷售此類產品的人提出的。如果我們不能成功地為自己辯護，聲稱我們的候選產品或產品造成了傷害，我們將承擔重大責任。無論是非曲直或最終結果如何，責任索賠可能導致：

如果我們開始臨牀試驗或開始任何候選產品的商業化，我們將需要增加我們的保險覆蓋範圍。保險範圍越來越貴。我們可能無法以合理的費用或足夠的金額維持保險範圍，以應付可能出現的任何責任。如果一項成功的臨牀試驗或產品責任索賠或一系列索賠因未投保的負債或超過投保的負債而向我們提出，我們的資產可能不足以支付此類索賠，我們的業務運營可能會受到損害。

我們依賴並預計將繼續依賴第三方進行我們產品製造、研究以及臨牀前和臨牀測試的部分或全部方面，這些第三方的表現可能不會令人滿意。

我們並不期望獨立進行我們產品製造、研究以及臨牀前和臨牀測試的所有方面。我們目前並預計將繼續依賴第三方，包括合同製造組織(CMO)來生產我們在臨牀前或臨牀開發中測試的任何候選產品，以及CRO來進行我們的動物試驗和研究，CLRO來進行我們計劃的臨牀試驗。這些第三方中的任何一方都可以隨時終止與我們的合同。如果我們需要達成替代安排，可能會推遲我們的產品開發活動。

我們對這些第三方的研發活動的依賴將減少我們對這些活動的控制，但不會免除我們確保遵守所有必要的法規和研究方案的責任。例如，對於我們自己開發和商業化的候選產品，我們將繼續負責確保我們的每一項啟用IND的研究和臨牀試驗都按照研究計劃和協議進行。此外，FDA要求我們遵守進行、記錄和報告臨牀試驗結果的CGCP，以確保數據和報告的結果是可信和準確的，並確保試驗參與者的權利、完整性和保密性受到保護。我們還被要求在規定的時間內註冊正在進行的臨牀試驗，並將完成的臨牀試驗結果發佈在政府資助的數據庫ClinicalTrials.gov上。不這樣做可能會導致罰款、負面宣傳以及民事和刑事制裁。如果我們或我們的任何CLRO或其他第三方(包括試驗地點)未能遵守適用的CCCP，我們的臨牀試驗中產生的臨牀數據可能被認為是不可靠的，FDA、EMA或類似的外國監管機構可能會要求我們在批准我們的上市申請之前進行額外的臨牀試驗。我們不能向您保證，在特定監管機構檢查後，該監管機構將確定我們的臨牀試驗是否符合CGCP規定。此外，我們的臨牀試驗必須在符合FDA當前良好製造規範的條件下生產的產品進行。如果我們不遵守這些規定，我們可能需要重複臨牀試驗，這將延誤監管部門的審批過程。

雖然我們打算為我們可能開發的任何候選產品設計臨牀試驗，但CLRO將進行部分或全部臨牀試驗。因此，我們發展計劃的許多重要方面，包括其實施和時間安排，都不在我們的直接控制範圍之內。我們依賴第三方進行未來的臨牀前研究和臨牀試驗，與完全依靠我們自己的員工相比，我們對通過臨牀前研究和臨牀試驗開發的數據管理的直接控制也會減少。與外部各方的溝通也可能是具有挑戰性的，可能會導致錯誤以及協調活動的困難。外部各方可以：

這些因素可能會對第三方進行我們的臨牀前研究和臨牀試驗的意願或能力產生重大不利影響，並可能使我們面臨超出我們控制範圍的意外成本增加。此外，進行我們臨牀試驗的任何第三方都不是我們的員工，除了根據我們與該等第三方達成的協議向我們提供的補救措施外，我們無法控制他們是否為我們的臨牀項目投入了足夠的時間和資源。如果CRO、CLRO和其他第三方沒有以令人滿意的方式進行臨牀前研究和未來的臨牀試驗，如果他們獲得的臨牀數據的質量或準確性因未能堅持而受到損害

如果他們違反對我們的義務或不遵守法規要求，我們可能開發的任何候選產品的開發、法規批准和商業化都可能被推遲，我們可能無法獲得法規批准並將我們的候選產品商業化，或者我們的開發計劃可能受到實質性和不可逆轉的損害。如果我們不能依賴我們的CRO、CLRO和其他第三方收集的臨牀前和臨牀數據，我們可能需要重複、延長或增加我們進行的任何臨牀前研究或臨牀試驗的規模，這可能會顯著推遲商業化並需要更大的支出。

如果第三方未按照法規要求或我們聲明的研究計劃和方案成功履行其合同職責、在預期期限內完成或進行我們的研究，我們將無法完成或可能延遲完成支持未來IND提交和批准我們可能開發的任何候選產品所需的臨牀前研究和臨牀試驗。

我們目前依賴於少數第三方供應商來製造我們正在研究項目中評估的Fabs、接頭和寡核苷酸有效載荷。失去這些或未來的第三方供應商，或他們無法為我們提供足夠的供應，可能會損害我們的業務。

我們不擁有或運營製造設施，目前也沒有發展自己的臨牀或商業規模製造能力的計劃。我們依靠少數第三方供應商生產我們正在研究項目中評估的Fabs、接頭和寡核苷酸有效載荷。我們預計將繼續依賴第三方供應商生產我們進入臨牀前和臨牀開發階段的任何候選產品，如果這些候選產品獲得市場批准，我們也將依賴其進行商業生產。第三方製造商用於生產我們的候選產品的設施必須得到FDA和任何類似的外國監管機構的批准，檢查將在我們向FDA提交保密協議或向外國監管機構提交任何類似的文件後進行。我們不控制第三方製造商的生產過程，並且完全依賴第三方製造商來滿足生產產品的cGMP要求。如果這些第三方製造商不能成功生產符合我們的規格和FDA或任何類似外國監管機構的嚴格監管要求的材料，他們將無法確保和/或保持對其製造設施的監管批准。

我們可能開發的任何候選產品都將由一種與寡核苷酸療法結合的專有Fab組成。我們的Fab是從存儲在細胞庫中的細胞開始製造的。如果我們失去了多個細胞庫，我們的製造業將受到更換細胞庫的需求的不利影響。

此外，我們無法控制第三方製造商保持足夠的質量控制、質量保證和合格人員的能力。如果FDA或任何類似的外國監管機構不批准這些設施用於我們可能開發的任何候選產品的生產，或者如果它在未來撤回任何此類批准，我們可能需要尋找替代製造設施，這將嚴重影響我們開發、獲得監管批准或營銷我們可能開發的任何候選產品(如果獲得批准)的能力。我們或我們的第三方製造商未能遵守適用法規可能會導致對我們實施制裁，包括臨牀封存、罰款、禁令、民事處罰、延遲、暫停或撤回審批、扣押或召回候選產品或產品、運營限制和刑事起訴，其中任何一項都可能對我們候選產品的供應產生重大不利影響。

我們還可能尋求最終建立自己的製造設施，為我們可能開發並獲得監管部門批准的任何候選產品提供長期商業供應。如果我們決定建立自己的製造設施，自行製造我們的產品，我們將需要獲得資源和專業知識，以建立這樣的製造能力，並進行這樣的製造操作。此外，我們進行此類製造操作將受到我們的第三方供應商所面臨的廣泛法規和操作風險的約束。如果我們不能成功地建設這些能力或遵守法規或以其他方式運營我們的製造職能，我們的商業供應可能會中斷，我們的業務可能會受到實質性損害。

如果我們或第三方不能以商業上合理的條款執行我們的製造要求並遵守cGMP，可能會在多種方面對我們的業務產生不利影響，包括：

我們與許多第三方製造商簽訂了製造協議。我們可能無法維持這些協議，或無法與第三方製造商建立任何附加協議，或無法以可接受的條款這樣做。即使我們能夠與第三方製造商保持或建立協議，依賴第三方製造商也會帶來額外的風險，包括：

我們可能會與第三方爭奪生產設施的使用權。在cGMP法規下運營的製造商數量有限，而且可能有能力為我們製造產品。

我們目前沒有安排多餘的供應，也沒有為所有需要的原材料提供第二個來源。如果我們現有的或未來的第三方製造商不能按協議履行，我們可能被要求更換這些製造商，我們可能無法及時或根本無法更換它們。

此外，如果一家經批准的製造商的供應中斷，可能會造成嚴重的供應中斷。替代製造商需要通過生物製品許可證申請或BLA補充獲得資格，這可能會導致進一步的延誤。如果依賴一家新的製造商進行商業生產，監管機構還可能要求進行額外的研究或試驗。更換製造商可能涉及大量成本，並可能導致我們期望的臨牀和商業時間表的延遲。

這些因素可能會導致我們候選產品的臨牀試驗、監管提交、所需批准或商業化的延遲，導致我們產生更高的成本，並阻礙我們的產品成功商業化。此外，如果我們的供應商不能滿足合同要求，而且我們無法獲得一個或多個能夠以基本相同的成本生產的替代供應商，我們的臨牀試驗可能會被推遲，或者我們可能會損失潛在的收入。

我們目前和預期的未來對第三方生產我們開發的任何候選產品的依賴可能會對我們的開發計劃和我們將任何及時和有競爭力地獲得市場批准的產品商業化的能力產生不利影響。

我們可能會不時地依賴單一來源的供應商提供我們可能開發的候選產品中使用的一些零部件和材料。

我們可能會不時依賴單一來源的供應商提供我們可能開發的任何候選產品中使用的一些零部件和材料。例如，我們目前的每個FAB、鏈接器和有效負載都使用一個供應商。我們不能保證這些供應商或服務提供商將繼續經營，有足夠的能力或供應來滿足我們的需求，也不能確保它們不會被我們的競爭對手或其他沒有興趣繼續與我們合作的公司購買。我們使用原材料、零部件、關鍵工序和成品的單一來源供應商，可能會使我們面臨幾個風險，包括供應中斷、價格上漲或延遲交貨。一般來説，替代部件的替代供應來源相對較少。這些供應商可能無法或不願意滿足我們未來對臨牀試驗或商業銷售的需求。為這些部件、材料和工藝建立額外的或替換供應商可能需要大量時間，而且可能很難建立符合法規要求的替換供應商。來自任何單一來源供應商或服務提供商的任何供應中斷都可能導致供應延遲或中斷，這將損害我們的業務、財務狀況、運營結果和前景。

如果我們不得不更換供應商，我們可能開發的任何候選產品的製造和交付可能會中斷很長一段時間，這可能會對我們的業務產生不利影響。如果需要，建立額外的或替換的供應商可能不會很快完成。如果我們能夠找到替代供應商，替代供應商將需要合格，並可能需要額外的監管機構批准，這可能會導致進一步的延誤。雖然我們尋求保持產品中使用的單一來源組件和材料的充足庫存，但組件或材料供應的任何中斷或延遲，或我們無法以可接受的價格從替代來源獲得組件或材料，都可能會削弱我們滿足研究藥物需求的能力。

我們可能會與第三方合作，對我們可能開發的某些候選產品進行研究、開發和商業化。如果任何這樣的合作不成功，我們可能無法利用這些候選產品的市場潛力。

我們可能會為我們可能開發的某些候選產品的研究、開發和商業化尋找第三方合作伙伴。如果我們與任何第三方達成任何這樣的安排，我們很可能會對我們的合作者投入到開發或商業化我們可能尋求與他們開發的任何候選產品的資源的數量和時間進行有限的控制。我們從這些安排中創造收入的能力將取決於我們的合作者成功履行這些安排中分配給他們的職能的能力。我們無法預測我們參與的任何合作的成功與否。

涉及我們的研究計劃或我們可能開發的任何候選產品的合作給我們帶來了許多風險，包括以下風險：

如果我們的合作不能成功地開發候選產品並將其商業化，或者如果我們的一個合作者終止了與我們的協議，我們可能不會收到任何未來的研究資金，也不會收到合作下的里程碑或特許權使用費付款。如果我們得不到根據這些協議預期的資金，我們候選產品的開發可能會被推遲，我們可能需要額外的資源來開發候選產品。此外，如果我們的一個合作者終止了與我們的協議，我們可能會發現更難找到合適的替代合作者或吸引新的合作者，我們的發展計劃可能會延遲，或者我們在商業和金融界的形象可能會受到不利影響。本“風險因素”部分中描述的與產品開發、監管審批和商業化相關的所有風險均適用於我們的合作者的活動。

這些關係，或類似的關係，可能需要我們招致非經常性費用和其他費用，增加我們的短期和長期支出，發行稀釋現有股東的證券，或擾亂我們的管理和業務。此外，在尋找合適的合作者方面，我們可能會面臨激烈的競爭，談判過程既耗時又複雜。我們達成最終協作協議的能力將取決於我們對協作者的資源和專業知識的評估、擬議協作的條款和條件，以及提議的協作者對幾個因素的評估。如果我們向我們或我們的合作伙伴可能開發的任何候選產品授予版權，如果我們不能成功地將這些交易與我們現有的運營和公司文化相結合，我們可能無法實現此類交易的好處。

如果我們和我們的潛在合作者之間出現衝突，這些各方可能會以對我們不利的方式行事，並可能限制我們實施戰略的能力。

如果我們和我們的潛在合作者之間出現衝突，對方可能會以對我們不利的方式行事，並可能限制我們實施戰略的能力。我們的合作者可以單獨或與其他人一起開發相關領域的產品，這些產品與我們可能開發的候選產品具有競爭力，而這些候選產品是與我們合作的主題。競爭產品，無論是由合作者開發的或合作者有權使用的，都可能導致撤回對我們的候選產品的支持。

我們未來的一些合作者也可能成為我們的競爭對手。我們的合作者可能開發競爭產品、阻止我們與其競爭對手進行合作、未能及時獲得監管批准、過早終止與我們的協議、未能將足夠的資源投入到產品的開發和商業化中，或者與可能做上述任何事情的第三方合併或被其收購。這些發展中的任何一個都可能損害我們的產品開發努力。

如果我們不能在商業上合理的條件下建立合作，我們可能不得不改變我們的開發和商業化計劃。

我們的產品開發和研究計劃以及我們可能開發的任何候選產品的潛在商業化都將需要大量額外的現金來支付費用。對於我們可能開發的一些候選產品，我們可能會決定與其他製藥和生物技術公司合作開發這些候選產品，並將其商業化。

我們在尋找合適的合作者方面面臨着激烈的競爭。我們是否就合作達成最終協議將取決於我們對合作者的資源和專業知識的評估、擬議合作的條款和條件，以及擬議的合作者對許多因素的評估。這些因素可能包括臨牀試驗的設計或結果、FDA、EMA或美國境外類似監管機構批准的可能性、候選對象產品的潛在市場、製造和向患者交付此類候選產品的成本和複雜性、競爭產品的潛力、我們對技術所有權的不確定性(如果存在對此類所有權的挑戰而不考慮挑戰的是非曲直)，以及一般的行業和市場狀況。協作者還可以考慮替代候選產品或技術，以獲得類似的可供協作的指示，以及這樣的協作是否會比與我們的協作更具吸引力。

協作的談判和記錄既複雜又耗時。此外，最近大型製藥公司之間的業務合併數量很大，導致未來潛在合作伙伴的數量減少。

我們可能無法在及時的基礎上、以可接受的條款、甚至根本不能就合作進行談判。如果我們無法做到這一點，我們可能不得不削減我們正在尋求合作的候選產品的開發，減少或推遲其開發計劃或我們的一個或多個其他開發計劃，推遲其潛在的商業化，縮小任何銷售或營銷活動的範圍，或者增加我們自己在候選產品開發上的支出。

我們依賴第三方供應商提供某些許可證、產品和服務，我們的業務和運營(包括臨牀試驗)可能會因我們重要的第三方供應商的任何問題而中斷。

我們聘請多家第三方供應商和服務提供商提供關鍵商品和服務，如合同研究服務、合同製造服務和IT服務。這些供應商和服務提供商的業務、財務穩定或運營中斷，包括罷工、勞資糾紛或其他勞動力中斷，例如，如果由於新冠肺炎導致員工無法上班，或他們以滿足當局提出的要求或滿足我們自身要求的方式生產或交付此類產品或提供此類服務的意願和能力，可能會影響我們及時開發和營銷我們未來的候選產品的能力。如果這些供應商和服務提供商不能或不願意繼續以預期的方式提供他們的產品或服務，或者根本不願意，我們就很難找到替代供應商。即使我們能夠及時找到合適的替代供應商，此類產品或服務的成本也可能大幅增加。這些事件中的任何一項都可能對我們的運營結果和業務產生不利影響。

我們面臨着激烈的競爭，這可能會導致其他人在我們之前發現、開發或商業化產品，或者比我們更成功地發現、開發或商業化產品。

新藥產品的開發和商業化競爭激烈。我們面臨着來自世界各地的主要製藥公司、專業製藥公司和生物技術公司可能開發的任何候選產品的競爭。目前有許多大型製藥和生物技術公司正在營銷和銷售產品，或者正在開發用於治療我們正在進行研究計劃的許多疾病的產品。其中一些有競爭力的產品和療法是基於與我們的方法相同或相似的科學方法，而另一些則是基於完全不同的方法。潛在的競爭對手還包括學術機構、政府機構和其他進行研究、尋求專利保護併為研究、開發、製造和商業化建立合作安排的公共和私人研究組織。

如果我們的競爭對手開發和商業化的產品比我們的候選產品更安全、更有效、副作用更少或不那麼嚴重、比我們的候選產品更方便或更便宜，或者會使我們可能開發的任何候選產品過時或沒有競爭力，我們的商業機會可能會減少或消失。我們的競爭對手也可能比我們更快地獲得FDA或其他監管機構對其產品的批准，這可能會導致我們的競爭對手在我們能夠進入市場之前建立強大的市場地位。此外，我們的競爭對手開發的技術可能會使我們的潛在候選產品不經濟或過時，我們可能無法成功營銷我們可能針對競爭對手開發的任何候選產品。

我們預計每個項目都將面臨來自現有產品和正在開發的候選產品的競爭。目前還沒有批准的療法來治療DM1的潛在原因。目前正在開發中的治療DM1的候選產品包括：AMO製藥有限公司針對DM1先天表型的GSK3？？抑制劑tidelusib；Audentes治療公司臨牀前開發中的AAV反義候選藥物AT466；Avidity Biosciences公司臨牀前開發中的抗體連接siRNA；Vertex製藥公司臨牀前開發中的基因編輯治療；或Vertex公司臨牀前開發中的RNA-這些研究包括：Design Treeutics公司臨牀前開發中的基因靶向嵌合體小分子；Pepgen公司臨牀前開發中的肽連接PMO；Neubase Treeutics公司臨牀前開發中的肽-核酸(PNA)；以及Triplet Treeutics公司的反義寡核苷酸和候選siRNA。

目前，DMD患者接受皮質類固醇治療，以控制疾病的炎症成分。EMFLAZA(Flecazacort)是一種FDA批准的皮質類固醇，由PTC治療公司或PTC公司銷售。此外，還有四種FDA批准的外顯子跳過藥物：EXONDYS 51(Eteplirsen)、VYONDYS 53(Golodirsen)和AMONDYS 45(Casimersen)，它們分別是被批准用於治療符合外顯子51、外顯子53和外顯子45跳過的DMD患者的裸體PMO，並由Sarepta治療公司或Sarepta和VILTEPSO(Vitolepso)銷售一種多肽連接的PMO目前正在進行第二期臨牀試驗，適用於符合外顯子51跳過的患者，浪潮生命科學有限公司，使用WVE-N531，一種正在臨牀前開發的立體寡核苷酸，適用於符合外顯子53跳過的患者，PTC，使用阿託魯侖，一種小分子靶向

第三階段臨牀試驗中的無意義突變，以抗肌營養不良蛋白生產為目標的內體逃逸載體技術的Entrada，以及以抗肌營養不良蛋白生產為目標的抗體寡核苷酸結合物的臨牀前開發中的Avidity Biosciences，Inc.。此外，幾家公司正在開發基因療法來治療DMD，包括Milo生物技術公司(AAV1-FS344)、輝瑞公司(PF-06939926)、Sarepta公司(SRP-9001和GART2基因治療計劃)、Solid Biosciences Inc.(SGT-001)和Regenxbio公司。Vertex公司和Sarepta公司也在進行臨牀前開發的基因編輯療法。我們也知道有幾家公司瞄準了治療DMD的非肌營養不良蛋白機制。

目前還沒有治療FSHD的根本原因的療法。目前正在開發中的治療FSHD的產品包括：Aro-DUX4，這是箭頭製藥公司在臨牀前開發的siRNA療法；一水肌酸，一種增強肌肉性能的補充劑，正由默多克兒童研究所在第二階段臨牀試驗中進行評估；以及losmapimod，一種可能調節DUX4表達的p38絲裂原活化蛋白激酶抑制劑，正在由Fulcrum治療公司進行第二階段臨牀試驗中進行評估。

我們還將與其他開發替代科技方法的公司展開更廣泛的競爭，其中包括其他致力於開發與寡核苷酸結合用於肝外給藥的公司，包括Alnylam製藥公司、Aro生物療法公司、箭頭治療公司、Avidity Biosciences公司、Dicerna製藥公司、DTX製藥公司、Ionis製藥公司、NeuBase治療公司和Sarepta公司，以及基因治療和基因編輯方法。在這方面，我們還將與其他正在開發替代科技方法的公司展開更廣泛的競爭，這些公司包括Alnylam製藥公司、Aro生物療法公司、箭頭治療公司、Avidity Biosciences公司、Dicerna製藥公司、DTX製藥公司、Ionis製藥公司、NeuBase治療公司和Sarepta公司。

我們競爭或未來可能競爭的許多公司在研發、製造、臨牀前測試、進行臨牀試驗、獲得監管批准和營銷批准的產品方面比我們擁有更多的財務資源和專業知識。因此，我們的競爭對手可能在研發、製造、臨牀前測試、進行臨牀試驗、獲得治療批准和獲得廣泛的市場接受方面比我們更成功，從而使我們的治療方法過時或缺乏競爭力。

此外，製藥和生物技術行業的合併和收購可能會導致更多的資源集中在我們數量較少的競爭對手身上。規模較小的公司和其他初創公司也可能被證明是重要的競爭對手，特別是通過與大型和成熟公司的合作安排。這些第三方在招聘和留住合格的科學和管理人員、建立臨牀試驗場地和臨牀試驗的患者註冊，以及在獲取補充或必要於我們計劃的技術方面與我們展開競爭。

如果我們成功地獲得了對任何候選產品的批准，我們將面臨基於許多不同因素的競爭，包括我們產品的安全性和有效性、我們產品的管理容易程度以及患者接受相對較新的給藥途徑的程度、這些產品獲得監管批准的時間和範圍、製造、營銷和銷售能力的可用性和成本、價格、報銷範圍和專利地位。與我們競爭的產品可以提供更好的治療替代方案，包括比我們可能開發的任何產品更有效、更安全、更方便、更便宜或更有效地營銷和銷售。在我們收回開發和商業化候選產品的費用之前，有競爭力的產品或技術方法可能會使我們開發的任何產品或我們的力量平臺過時或不具競爭力。如果我們不能有效地競爭，我們從我們可能開發的產品的銷售中獲得收入的機會，如果獲得批准，可能會受到不利的影響。

即使我們可能開發的任何候選產品獲得市場批准，它也可能無法達到醫生、患者、第三方付款人和醫學界其他人獲得商業成功所需的市場接受度。

如果我們可能開發的任何候選產品獲得市場批准，它可能仍然無法獲得醫生、患者、第三方付款人和醫學界其他人的足夠市場接受。醫療產品的銷售在一定程度上取決於醫生開這種療法的意願，這很可能是基於這些醫生確定產品是安全的、治療有效的和具有成本效益的。此外，將產品納入或排除在不同醫生羣體制定的治療指南中以及有影響力的醫生的觀點可能會影響其他醫生開出治療處方的意願。我們無法預測醫生、醫師組織、醫院、其他醫療保健提供者、政府機構或私人保險公司是否會確定我們的產品與競爭對手的療法相比是安全的、治療有效的和具有成本效益的。教育醫療界和第三方付款人瞭解我們可能開發的任何候選產品的好處的努力可能需要大量資源，而且可能不會成功。如果我們可能開發的任何候選產品沒有達到足夠的接受度，我們可能不會產生顯著的產品收入，也可能無法盈利。我們可能開發的任何候選產品，如果獲準投入商業銷售，市場的接受程度將取決於多個因素，包括：

如果我們開發的任何候選產品的市場機會比我們認為的要小，我們的收入可能會受到不利影響，我們的業務可能會受到影響。由於我們計劃的目標患者人數很少，而目標患者人數甚至更少，我們必須能夠成功識別患者並佔據相當大的市場份額，才能實現盈利和增長。

我們把研究和產品開發的重點放在罕見疾病的治療上。考慮到患有我們目標疾病的患者為數不多，我們繼續成功地識別出患有這些罕見疾病的患者，這對我們的增長和盈利能力至關重要。我們對患有這些疾病的人數的預測，以及有可能從我們可能開發的任何候選產品治療中受益的這些疾病患者的子集，都是基於我們的信念和估計。這些估計是從各種來源得出的，包括科學文獻、診所調查、患者基金會或我們進行的市場研究，可能被證明是不正確的或包含錯誤。新的研究可能會改變這些疾病的估計發病率或流行率。病人的數量可能會比預期的要少。識別我們尋求治療的疾病的患者的努力還處於早期階段，我們無法準確預測可能治療的患者數量。此外，我們每個候選產品的潛在可尋址患者羣體可能有限，或者可能無法接受我們候選產品的治療，新患者可能變得越來越難以識別或接觸，這將對我們的運營結果和業務產生不利影響。此外，即使我們的候選產品獲得了相當大的市場份額，因為潛在的目標人羣非常少，即使我們獲得瞭如此巨大的市場份額，我們也可能永遠不會實現盈利。

我們的目標患者人數相對較少，目前還沒有針對我們的一些目標適應症(如FSHD)的護理治療標準。因此，我們可能開發的任何候選產品的定價和報銷(如果獲得批准)都是不確定的，但必須足以支持商業基礎設施。如果我們不能獲得足夠的報銷水平，我們成功營銷和銷售候選產品的能力將受到不利影響。

新批准的產品的定價、保險覆蓋範圍和報銷狀況都不確定。如果不能為我們未來的候選產品獲得或保持足夠的承保範圍和報銷，如果獲得批准，可能會限制我們營銷這些產品的能力，並降低我們創造產品收入的能力。

我們正在籌備的最初目標平臺是患者人數較少的適應症。對於旨在治療較小患者羣體的候選產品在商業上是可行的，這些候選產品的報銷金額必須在相對基礎上更高，以解決數量不足的問題。因此，我們將需要對任何獲得批准的候選產品實施覆蓋和報銷戰略，這些候選產品佔較小的潛在市場規模。如果我們無法為第三方付款人提供的任何未來候選產品建立或維持承保範圍和足夠的報銷，這些候選產品的採用和銷售收入將受到不利影響，如果獲得批准，這反過來可能會對營銷或銷售這些候選產品的能力產生不利影響。

我們預計，第三方付款人的覆蓋和報銷將是大多數患者能夠負擔得起這些治療的關鍵。因此，我們未來候選產品的銷售將在很大程度上取決於國內和國際上，我們候選產品的費用將在多大程度上由健康維護、管理醫療、藥房福利和類似的醫療管理組織支付，或者將由政府當局、私人健康保險公司和其他第三方付款人報銷。即使提供了保險，批准的報銷金額也可能不足以讓我們建立或維持足夠的定價，以實現足夠的投資回報。

與新批准的產品的保險覆蓋和報銷相關的不確定性很大。在美國，政府當局關於新產品報銷的主要決定通常由醫療保險和醫療補助服務中心(CMS)做出，因為CMS決定新產品是否以及在多大程度上將在聯邦醫療保險下覆蓋和報銷。私人付款人傾向於在很大程度上遵循CMS。然而，一個付款人決定為一種產品提供保險並不能保證其他付款人也會為該藥品提供保險。此外，付款人決定為藥品提供保險並不意味着將批准適當的報銷費率。歐盟的報銷機構可能比CMS更為保守。

在美國以外，國際業務通常受到廣泛的政府價格控制和其他市場監管，我們相信，歐洲、加拿大和其他國家對成本控制舉措的日益重視已經並將繼續給我們可能開發的任何候選產品等療法的定價和使用帶來壓力。在許多國家，特別是歐盟國家，作為國家衞生系統的一部分，醫療產品的價格受到不同的價格控制機制的制約。在這些國家，在收到產品上市許可後，與政府當局進行定價談判可能需要相當長的時間。因此，我們可能會在特定國家獲得產品的營銷批准，但隨後會受到價格法規的約束，這些法規可能會推遲甚至阻止我們產品的商業發佈，可能會持續很長一段時間。為了在一些國家獲得報銷或定價批准，我們可能需要進行一項臨牀試驗，將我們候選產品的成本效益與其他可用的療法進行比較。一般來説，這種制度下的產品價格比美國低很多。其他國家允許公司固定自己的產品價格，但監控公司的利潤。額外的外國價格管制或定價法規的其他變化可能會限制我們能夠向候選產品收取的費用。因此，在美國以外的市場，與美國相比，我們可能開發的任何候選產品的報銷可能會減少，可能不足以產生商業上合理的收入和利潤。

此外，在美國和國際上，政府和第三方付款人加大力度限制或降低醫療成本，可能會導致這些組織限制批准的新產品的覆蓋範圍和報銷水平，因此，它們可能無法為我們可能開發的任何候選產品提供保險或提供足夠的付款。我們預計，由於管理型醫療保健的趨勢、某些第三方付款人(如醫療保健組織)的影響力不斷增加，以及額外的立法變化，我們可能會在銷售我們可能開發的任何候選產品時面臨定價壓力。醫療成本總體上的下行壓力，特別是處方藥、外科手術和其他治療，已經變得非常巨大。因此，新產品進入醫療保健市場的壁壘越來越高。已經有過第三方付款人拒絕為FDA批准的產品標籤上註明治療的患者報銷治療的情況。即使我們成功地獲得了FDA的批准，將我們的候選產品商業化，我們也不能保證我們能夠確保對所有使用我們的候選產品進行治療的患者進行報銷。

除了CMS和私人付款人，美國醫學會(American Medical Association)等專業組織也可以通過確定護理標準來影響有關新產品報銷的決定。此外，許多私人付款人與銷售軟件的商業供應商簽約，這些供應商提供指導方針，試圖限制某些被認為對現有替代產品提供有限好處的產品的使用，並因此對其進行報銷。這些組織可能會制定準則，限制報銷或使用我們的候選產品。即使我們或我們的協作者獲得監管部門批准的一個或多個候選產品獲得了有利的承保範圍和報銷狀態，未來也可能會實施不太有利的承保政策和報銷費率。

如果我們不能建立銷售、營銷和分銷能力，或與第三方簽訂銷售、營銷和分銷協議，我們可能無法成功地將我們可能開發的任何候選產品商業化，如果它們獲得批准的話。

我們沒有銷售或營銷基礎設施，也沒有銷售、營銷或分銷醫藥產品的經驗。為了使我們已獲得市場批准的任何產品取得商業成功，我們需要建立一個銷售、營銷和分銷組織，要麼是我們自己，要麼是通過與第三方的合作或其他安排。

在未來，我們可能會建立一個銷售和營銷基礎設施，以營銷我們可能開發的一些候選產品，如果它們獲得批准的話。建立我們自己的銷售、營銷和分銷能力存在風險。例如，招聘和培訓一支銷售隊伍既昂貴又耗時，可能會推遲任何產品的發佈。如果我們招募銷售隊伍並建立營銷能力的候選產品的商業發佈因任何原因而延遲或沒有發生，我們將過早或不必要地招致這些商業化費用。這些努力可能代價高昂，如果我們不能留住或重新定位我們的銷售和營銷人員，我們的投資將會損失。

如果我們無法建立自己的銷售、營銷和分銷能力，而我們與第三方簽訂了提供這些服務的安排，我們的產品收入和盈利能力(如果有的話)可能會低於我們營銷、銷售和分銷我們自己開發的任何產品。此外，我們可能無法成功地與第三方達成協議，以我們可以接受的條款銷售、營銷和分銷我們可能開發或無法這樣做的任何候選產品。我們很可能對這些第三方几乎沒有控制權，他們中的任何一方都可能無法投入必要的資源和注意力來有效地銷售和營銷我們的產品。如果我們不能成功地建立銷售、營銷和分銷能力，無論是我們自己還是與第三方合作，我們都不會成功地將我們可能開發的任何候選產品商業化。

我們打算尋求批准的生物製品候選產品可能會比預期的更早面臨競爭。

經醫療和教育負擔能力協調修正案(ACA)修訂的患者保護和平價醫療法案(Patient Protection and Affordable Care Act，簡稱ACA)包括一個副標題，名為2009年生物製品價格競爭和創新法案(BPCIA)，該法案為與FDA許可的參考生物製品生物相似或可互換的生物製品創建了一個簡短的審批途徑。根據BPCIA，生物相似產品的申請必須在參考產品首次獲得FDA許可的四年後才能提交給FDA。此外，FDA對生物相似產品的批准可能要到該參考產品首次獲得許可之日起12年後才能生效。在這12年的專營期內，如果FDA批准競爭產品的完整BLA，其中包含贊助商自己的臨牀前數據和充分且控制良好的臨牀試驗的數據，以證明其產品的安全性、純度和效力，另一家公司仍可能銷售該參考產品的競爭版本。這項法律很複雜，FDA仍在解釋和實施。因此，其最終影響、實施和意義都存在不確定性。雖然目前還不確定這些旨在實施BPCIA的過程何時可能被FDA完全採用，但任何這樣的過程都可能對我們生物製品未來的商業前景產生不利影響。

我們可能開發的任何根據BLA被批准為生物製品的候選產品都有可能沒有資格獲得12年的專營期，或者由於國會的行動或其他原因，這種排他性可能會縮短，或者FDA不會考慮我們可能開發的任何候選產品作為競爭產品的參考產品，這可能會比預期更早地創造仿製藥競爭的機會。BPCIA的其他方面，其中一些可能會影響BPCIA的排他性條款，也是最近訴訟的主題。此外，一旦獲得批准，生物相似物將在多大程度上取代我們的任何一種參考產品，其方式類似於非生物製品的傳統仿製藥替代，目前尚不清楚，這將取決於一些仍在發展中的市場和監管因素。

雖然我們擁有並許可了許多尚未作為專利頒發的未決專利申請，但我們目前沒有任何已頒發的專利。然而，我們確實有兩項已授權的美國專利和一項已授權的歐洲專利，這些專利與我們可能開發的候選產品有關。如果我們或我們的許可人無法獲得、維護和捍衞任何候選產品或技術的專利和其他知識產權保護，或者如果獲得的專利或其他知識產權保護的範圍不夠廣泛，我們的競爭對手可能會開發和商業化與我們相似或相同的產品和技術，我們成功開發和商業化我們可能開發的任何候選產品的能力，或者我們的技術可能會因此類競爭而受到不利影響。

我們的成功在很大程度上取決於我們和我們的許可方在美國和其他司法管轄區獲得和維護專利和其他知識產權保護的能力。我們目前擁有和許可與我們的FORCE平臺技術相關的專利申請，包括我們的Fabs、寡核苷酸有效載荷和FAB-寡核苷酸結合物，以及我們的製造和治療方法。我們和我們的許可方已經並將尋求通過在美國和國外提交更多與某些對我們業務重要的技術和我們的平臺相關的專利申請來保護我們的專有地位。然而，我們的專利組合還處於早期階段，除了我們獨家許可的兩項已授權的美國專利和一項已授權的歐洲專利外，我們目前沒有在任何司法管轄區擁有或獨家授權任何已授權的專利。此外，我們不能保證我們的專利申請會否或何時會以已批出專利的形式發出。我們阻止第三方製造、使用、銷售、營銷、提供銷售、進口和商業化我們可能開發的任何候選產品的能力，以及我們的技術取決於我們在涵蓋我們的平臺和技術的有效和可強制執行的專利和其他知識產權下擁有的權利的程度。如果我們不能確保、維護、捍衞和執行關於我們可能開發的任何候選產品和技術的專利和其他知識產權，這將對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。

我們未決的專利合作條約(PCT)專利申請沒有資格成為已頒發的專利，除非我們在我們尋求專利保護的司法管轄區內，根據司法管轄權，在30至32個月內提交國家階段專利申請，這取決於這些申請的優先權日期。同樣，我們未決的臨時專利申請沒有資格成為已頒發的專利，除非我們在該臨時專利申請提交之日起12個月內提交非臨時專利申請。如果我們不及時提交這些國家階段專利申請或非臨時專利申請，我們可能會分別失去關於此類PCT或臨時專利申請的優先權日期，以及分別失去對此類PCT或臨時專利申請中披露的發明的任何專利保護。雖然我們和我們的許可人打算分別及時提交與我們的PCT和臨時專利申請相關的國家階段專利申請和非臨時專利申請，但我們無法預測是否有任何此類專利申請會導致專利頒發。如果我們或我們的許可人沒有成功獲得授權專利，或者如果我們或我們的許可人獲得的任何專利保護範圍不夠廣泛，我們將無法阻止其他人使用我們可能開發的任何候選產品或我們的技術，或開發與我們或其他競爭產品和技術相似或相同的技術和產品或將其商業化。對於我們的候選產品或我們的FORCE平臺，如果不能獲得或保持專利保護，將對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。

專利訴訟過程昂貴、耗時且複雜，我們和我們的許可人可能無法以合理成本或及時提交、起訴、維護、辯護、強制執行或許可所有必要或合意的專利申請。由於專利和專利申請中聲稱的標的屬於公共領域，我們和我們的許可人可能無法獲得、維護或保護這些專利和專利申請。我們也有可能在獲得專利保護為時已晚之前，無法確定我們的研發成果中可申請專利的方面。儘管我們與我們的員工、公司合作者、外部科學合作者、合同製造商、顧問、顧問和其他第三方等有權獲得我們研發成果的機密或可專利方面的各方簽訂了保密和保密協議，但這些各方中的任何一方都可能違反這些協議，並在提交專利申請之前披露這些成果，從而危及我們尋求專利保護的能力。因此，我們無法阻止任何第三方使用我們在公共領域的任何技術與我們可能開發的任何候選產品競爭。

生物技術和製藥公司的專利地位通常高度不確定，涉及複雜的法律和事實問題，近年來成為許多訴訟的主題。因此，專利權的頒發、範圍、有效性、可執行性和商業價值都具有高度的不確定性。我們未決的和未來擁有和許可的專利申請可能不會導致頒發保護我們的技術或產品候選、有效阻止其他公司將競爭技術和產品商業化或以其他方式提供任何競爭優勢的專利。事實上，專利申請可能根本不會作為專利頒發，即使這樣的專利申請頒發。

如果作為專利發佈，它們可能不會以會為我們提供任何有意義的保護、阻止其他人與我們競爭或以其他方式為我們提供任何競爭優勢的形式或權利要求範圍來發布。此外，已發佈專利的權利要求範圍可以在專利發佈後重新解釋，美國和其他司法管轄區專利法或專利法解釋的變化可能會降低我們專利權的價值或縮小我們的專利保護範圍。此外，我們的競爭對手或其他第三方可能通過以非侵權方式開發類似或替代技術或產品來規避我們的專利。

第三方開發的技術可能與我們自己的技術和候選產品相關或具有競爭力，並且可能已經提交或可能提交專利申請，或者可能已經獲得已頒發的專利，要求的發明可能與我們擁有或許可的專利申請或已頒發的專利中要求的發明重疊或衝突。我們可能不知道可能與我們當前和未來的候選產品和技術相關的所有第三方知識產權。科學文獻中發現的發佈往往滯後於實際發現，美國和其他司法管轄區的專利申請通常在申請18個月後才會發佈，在某些情況下，甚至根本不會發布。因此，我們不能確定我們擁有或許可的專利和專利申請的發明人是第一個在任何擁有或許可的專利或未決的專利申請中提出權利要求的發明，還是我們第一個為這些發明申請專利保護。如果第三方能證明我們或我們的許可人不是第一個製造或第一個為此類發明申請專利保護的人，我們擁有或許可的專利申請不能作為專利發佈，即使發佈了，也可能被質疑、宣佈無效或裁定不可執行。

專利的頒發對於其發明性、範圍、有效性或可執行性並不是決定性的，我們擁有和許可的專利可能會在美國和其他司法管轄區的法院或專利局受到挑戰。例如，我們可能面臨第三方將現有技術提交給美國專利商標局(USPTO)，質疑我們擁有或許可的一項或多項專利主張的有效性。此類提交也可以在專利頒發之前提交，從而排除了基於我們擁有的或許可的未決專利申請授予專利的可能性。我們可能會捲入反對、派生、重新審查、各方之間的審查、授權後審查或幹預程序，以及在外國司法管轄區的類似程序(例如，反對程序)，挑戰我們擁有或許可的專利權。此外，第三方可能會在訴訟中聲稱我們擁有或許可的專利權無效或不可強制執行。任何訴訟或專利局訴訟中的不利結果可能會使我們擁有或許可的一個或多個專利面臨被宣佈無效、裁定不可執行或被狹義解釋的風險，並可能允許第三方將與我們可能直接開發並與我們競爭的任何產品相同或相似的產品商業化，而不向我們付款。此外，我們或我們的許可人之一可能不得不參與美國專利商標局宣佈的干涉程序，以確定發明的優先權或授權後的挑戰程序，例如在外國專利局的異議，挑戰發明優先權或其他可專利性特徵。這種挑戰和訴訟可能導致專利權的喪失、排他性或專利權利要求的縮小、無效或無法執行。, 這可能會限制我們阻止他人使用或商業化類似或相同的技術和產品的能力，或限制我們的技術和我們可能開發的任何候選產品的專利保護期限。即使最終結果對我們有利，這樣的挑戰和程序也可能導致巨大的成本，並需要我們的科學家和管理層投入大量時間。此外，可能會公佈聆訊、動議或其他臨時程序的結果，或與這些挑戰和程序有關的事態發展。如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，可能會對我們普通股的價格產生重大不利影響。

此外，專利的壽命是有限的。在美國，專利的有效期一般是從該專利要求優先權的第一份非臨時專利申請最早提交之日起20年。專利期限的調整和延長可能是可行的，但專利的整體期限及其提供的保護是有限的。考慮到新產品候選產品的開發、測試和監管審查所需的時間，保護這些候選產品的專利可能會在這些候選產品商業化之前或之後不久到期。因此，我們擁有和許可的專利和其他知識產權可能不會為我們提供足夠的權利來阻止其他公司將與我們的技術相似或相同的產品以及我們可能開發的任何候選產品商業化。上述任何一項都可能對我們的競爭地位、業務、財務狀況、經營結果和前景產生重大不利影響。

我們開發和商業化任何候選產品的權利受制於並在未來部分受制於第三方授予我們的許可證的條款和條件。如果我們未能履行我們當前或未來知識產權許可協議下的義務，或者我們與當前或任何未來許可方的業務關係受到幹擾，我們可能會失去對我們的業務非常重要的知識產權。

我們現在和預期將繼續依賴第三方許可方獲得對我們的技術和候選產品的開發非常重要或必要的某些專利和其他知識產權。例如，我們依賴蒙斯大學(UMONS)的許可，獲得UMON的某些專利權和專有技術。我們與UMONS簽訂的許可協議規定，我們預計未來的任何許可協議都將對我們施加特定的勤奮、里程碑付款、特許權使用費、商業化、開發和其他義務，並要求我們遵守開發時間表，或盡最大努力或商業上合理的努力來開發和商業化許可產品，以維護許可。

此外，如果我們嚴重違反協議，並且未能在指定期限內糾正此類違規行為，或者在我們經歷某些破產事件時，我們的許可人有權或在將來有權終止許可。儘管我們盡了最大努力，我們當前或任何未來的許可方可能會得出結論，認為我們嚴重違反了許可協議，因此可能會終止許可協議。如果我們的許可協議終止，我們可能會失去開發和商業化候選產品和技術的權利，失去專利保護，在候選產品和技術的開發和商業化過程中遇到重大延誤，並承擔損害賠償責任。如果這些許可終止，或者基礎知識產權未能提供預期的排他性，我們的競爭對手或其他第三方可以自由尋求監管部門的批准，並銷售與我們相同或有競爭力的產品和技術，我們可能被要求停止開發和商業化我們的某些候選產品和技術。此外，我們可能會尋求從我們的許可人那裏獲得額外的許可，在獲得此類許可的同時，我們可能會同意以對許可人更有利的方式修改我們的現有許可，包括同意允許第三方(包括我們的競爭對手)獲得受我們現有許可約束的部分知識產權的許可，並與我們可能開發的任何候選產品和我們的技術競爭。上述任何一項都可能對我們的競爭地位、業務、財務狀況、經營結果和前景產生重大不利影響。根據許可協議，可能會出現有關知識產權的爭議，包括：

此外，我們與UMONS的許可協議是複雜的，未來的許可協議也可能是複雜的，此類協議中的某些條款可能會受到多種解釋的影響。任何可能出現的合同解釋分歧的解決可能會縮小我們認為是我們對相關知識產權或技術的權利的範圍，或者增加我們認為是我們在相關協議下的勤奮、開發、監管、商業化、財務或其他義務。此外，如果圍繞我們許可的知識產權的爭議或與我們的許可協議相關的任何其他爭議阻礙或削弱我們以商業上可接受的條款維護當前許可協議的能力，我們可能無法成功開發受影響的候選產品和技術並將其商業化。上述任何一項都可能對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景產生重大不利影響。

我們將來可能簽訂的許可協議可能是非排他性的。因此，第三方也可以從這些許可人那裏獲得關於根據此類許可協議向我們許可的知識產權的非排他性許可。因此，這些許可協議可能不會為我們提供獨家使用此類許可專利和其他知識產權的權利，也可能不會為我們提供在所有相關使用領域以及我們希望開發或商業化我們的技術和未來可能開發的任何候選產品的所有地區使用此類專利和其他知識產權的獨家權利。

此外，我們的一些許可內專利和其他知識產權在未來可能會受到第三方利益的影響，例如共同所有權。如果我們無法獲得該第三方共同所有人在該專利和其他知識產權中的權益的獨家許可，則該第三方共同所有人可能能夠將其權利許可給包括我們的競爭對手在內的其他第三方，我們的競爭對手可以銷售與之競爭的產品和技術。我們或我們的許可人可能需要我們許可的專利和其他知識產權的任何此類共同所有人的合作，以便針對第三方強制執行這些專利和其他知識產權，而此類合作可能不會提供給我們或我們的許可人。

此外，我們可能無法完全控制我們從第三方授權的專利和專利申請的準備、提交、起訴、維護、執行和辯護。我們的許可人對許可專利和專利申請的提交、起訴和維護、針對侵權者的專利強制執行或針對有效性挑戰或可執行性要求的辯護可能不如我們自己進行，因此，我們不能確定這些專利和專利申請的準備、提交、起訴、維護、強制執行和辯護將以符合我們業務最佳利益的方式進行，因此，我們不能確定這些專利和專利申請是否會以符合我們業務最佳利益的方式準備、提交、起訴、維護、強制執行和辯護。如果我們的許可人未能提交、起訴、維護、強制執行和保護這些專利和專利申請，或者失去這些專利或專利申請的權利，我們已經許可的權利可能會減少或取消，我們開發和商業化我們的任何技術和我們可能開發的任何產品的權利可能會受到不利影響，我們可能無法阻止競爭對手或其他第三方製造、使用和銷售競爭產品。

此外，我們擁有的和許可中的專利權可能會受到一個或多個第三方的權利保留。當政府資助開發新技術時，為了確保與該技術相關的專利權的所有權，這種資助的接受者必須遵守某些政府規定，包括及時向美國政府披露此類專利權所要求的發明，並及時選擇此類發明的所有權。不履行這些義務可能導致相關專利或專利申請喪失權利或無法強制執行。此外，美國政府可能對此類專利權擁有某些權利，包括授權美國政府使用該發明或讓他人代表其使用該發明的非排他性許可。如果美國政府決定行使這些權利，就不需要聘請我們作為其承包商。美國政府的權利還可能允許它向第三方披露資助的發明和技術，其中可能包括我們的機密信息，並行使使用或允許第三方使用使用美國政府資助開發的技術的帶頭權。如果美國政府認為有必要採取行動，因為我們或我們的許可方未能實現美國政府資助的技術的實際應用，因為有必要採取行動來緩解健康或安全需求，滿足聯邦法規的要求，或優先考慮美國工業，則美國政府可以行使其遊行權利。此外，我們在這類美國政府資助的發明中的權利可能會受到某些要求的約束，以製造我們可能在美國開發的包含此類發明的任何候選產品。上述任何一項都可能損害我們的業務、財務狀況, 運營效果和前景顯著。

對我們的技術和我們可能在全球所有司法管轄區開發的任何候選產品申請、起訴、維護、強制執行和保護專利和其他知識產權的費用將高得令人望而卻步，因此，我們在美國以外的一些司法管轄區的知識產權可能沒有美國的知識產權廣泛。在某些情況下，我們或我們的許可人可能無法獲得美國以外的某些技術和產品的專利或其他知識產權保護。此外，一些外國司法管轄區的法律對知識產權的保護程度不及美國的聯邦和州法律。因此，我們和我們的許可人可能無法在美國以外的所有司法管轄區獲得涵蓋我們可能開發的任何候選產品和我們的技術的已頒發專利或其他知識產權，因此可能無法阻止第三方在美國以外的所有國家/地區實施我們和我們許可人的發明，或在美國或其他司法管轄區銷售或進口使用我們的發明製造的產品。第三方可以在我們和我們的許可人沒有申請和獲得專利或其他知識產權保護的司法管轄區使用我們的技術來開發他們自己的產品，而且可以向我們擁有專利或其他知識產權保護的地區出口其他侵權、挪用或違規的產品，但執法力度不如美國。這些產品可能會與我們可能開發的任何候選產品競爭，我們的技術和我們或我們的許可人的專利或其他知識產權可能不能有效或不足以阻止它們競爭。

此外，許多公司在外國司法管轄區保護和捍衞知識產權方面遇到了重大問題。某些司法管轄區的法律制度，特別是某些發展中國家的法律制度，不贊成執行專利、商業祕密和其他知識產權保護，特別是與生物技術產品有關的保護，這可能使我們難以阻止侵犯、挪用或以其他方式侵犯我們的專利和其他知識產權，或在總體上違反我們的知識產權的競爭產品的營銷。例如，美國貿易代表辦公室(Office Of The United States Trade Commission)2019年4月的一份報告確定了一些國家，包括中國、俄羅斯、阿根廷、智利和印度，據報道，這些國家在採購和執行專利權方面遇到了挑戰。在外國司法管轄區強制執行我們或我們許可人的專利和其他知識產權的訴訟可能會導致鉅額成本，轉移我們對業務其他方面的努力和注意力，可能會使我們的專利和其他知識產權面臨被無效或狹義解釋的風險，可能會使我們的專利申請面臨無法頒發的風險，並可能引發第三方對我們提出索賠。我們或我們的許可人可能不會在我們或我們的許可人發起的任何訴訟中獲勝，所判給的損害賠償或其他補救措施(如果有)可能沒有商業意義。因此，我們在世界各地執行知識產權的努力可能不足以從我們開發或許可的知識產權中獲得顯著的商業優勢。

許多司法管轄區都有強制許可法，根據這些法律，專利權人可能會被強制向第三方授予許可。此外，許多司法管轄區限制專利對政府機構或政府承包商的可執行性。在這些司法管轄區，專利權人的補救措施可能有限，這可能會大幅降低此類專利的價值。如果我們或我們的任何許可人被迫向第三方授予與我們業務相關的任何專利的許可，我們的競爭地位可能會受到損害，我們的業務、財務狀況、運營結果和前景可能會受到不利影響。

獲得和維持我們的專利保護有賴於遵守政府專利機構提出的各種程序、文件提交、費用支付和其他要求，如果不符合這些要求，我們的專利保護可能會減少或取消。

定期維護費、續期費、年金費和其他各種專利和/或專利申請的政府費用將在我們擁有或許可的專利權的有效期內支付給美國專利商標局和美國以外的各種政府專利機構。由於美國專利商標局和非美國政府專利機構，我們依靠我們的外部法律顧問和其他專業人士或我們的許可合作伙伴支付這些費用。美國專利商標局和各種非美國政府專利機構還要求在專利申請過程中遵守幾項程序性、文件性和其他類似條款。我們依賴我們的外部法律顧問和其他專業人員來幫助我們遵守，我們也依賴我們的許可人採取必要的行動來遵守與我們許可的知識產權有關的這些要求。在許多情況下，根據適用的規則，可以通過支付滯納金或通過其他方式來糾正疏忽。然而，在某些情況下，不遵守規定可能導致專利或專利申請被放棄、喪失優先權或失效，從而導致相關法域的專利權部分或全部喪失。在這種情況下，潛在的競爭者可能會進入市場，這種情況可能會對我們的競爭地位、業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。

我們可能無法成功獲得我們可能通過收購和許可證內開發的候選產品的必要權利。

我們目前通過第三方的許可擁有某些知識產權的權利。由於我們的計劃可能需要使用第三方持有的額外知識產權，因此我們業務的增長可能在一定程度上取決於我們獲取、授權或使用這些知識產權的能力。此外，對於我們與第三方共同擁有的任何專利或其他知識產權，我們可能需要對這些共同所有人在該專利或其他知識產權中的權益進行獨家許可。但是，我們可能無法獲得此類許可，或者無法以商業合理的條款從第三方獲得或獲得與我們可能開發的任何候選產品和我們的技術所必需的成分、使用方法、工藝或其他組件相關的任何知識產權。即使我們能夠授權任何此類必要的知識產權，它也可以是非獨家條款，從而使我們的競爭對手和其他第三方能夠訪問向我們授權的相同知識產權，並且適用的許可方可能要求我們支付大量的許可和使用費。第三方知識產權的許可或收購是一個競爭領域，更多的老牌公司可能會採取我們認為有吸引力或必要的第三方知識產權許可或收購戰略。這些老牌公司由於其規模、資本資源以及更強的臨牀開發和商業化能力，可能比我們具有競爭優勢。此外, 將我們視為競爭對手的公司可能不願將權利轉讓或許可給我們。我們也可能無法按照使我們的投資獲得適當回報的條款許可或獲取第三方知識產權。

我們有時與非營利性和學術機構合作，根據與這些機構的書面協議加快我們的臨牀前研究或開發。通常，這些機構為我們提供了一個選項，讓我們可以通過談判獲得該機構在協作中獲得的任何技術權利的許可。無論此類選項如何，我們都可能無法在指定的時間範圍內或在我們可以接受的條款下協商許可證。如果我們無法做到這一點，該機構可能會將知識產權提供給第三方，這可能會阻礙我們繼續我們的研究計劃以及開發我們的候選產品並將其商業化。

如果我們不能成功獲得所需的第三方知識產權或保持我們已獲許可的現有知識產權，我們可能需要花費大量的時間和資源來重新設計我們可能開發的任何候選產品或其製造方法，或者開發或許可替代技術，所有這些在技術或商業基礎上都可能是不可行的。如果我們無法做到這一點，我們可能無法開發或商業化受影響的候選產品，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。

涵蓋我們可能開發的任何候選產品的已頒發專利，如果在法庭上或在美國或國外的行政機構提出質疑，可能會被發現無效或無法強制執行。

我們擁有和許可的專利權可能會受到優先權、有效性、發明權和可執行性的爭議。如果我們或我們的許可人在這些訴訟中的任何一項都不成功，這些專利權可能會縮小、失效或無法強制執行，我們可能會被要求從第三方獲得許可，這些許可可能無法以商業合理的條款獲得，或者我們可能會被要求停止開發、製造和商業化我們的一個或多個候選產品。上述任何一項都可能對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景產生重大不利影響。

如果我們或我們的許可人之一對第三方提起法律訴訟，要求強制執行涵蓋我們可能開發的任何候選產品或我們的技術的專利，被告可以反訴覆蓋該候選產品或技術的專利無效或不可強制執行。在美國的專利訴訟中，被告聲稱無效或不可執行的反訴是司空見慣的。質疑有效性的理由可能是據稱未能滿足幾項法定要求中的任何一項，包括缺乏新穎性、明顯、缺乏書面描述或無法實施。不可執行性主張的理由可能是有人在起訴期間向美國專利商標局隱瞞了與專利可執行性有關的信息，或者做出了誤導性的陳述。第三方也可以向美國或國外的行政機構提出類似的索賠，即使在訴訟範圍之外也是如此。這些機制包括複審、幹擾訴訟、派生訴訟、授權書後覆核、當事各方覆核，以及外地司法管轄區的反對、無效及撤銷訴訟等同等程序。此類訴訟可能導致我們的專利被撤銷、取消或修改，使其不再涵蓋我們可能開發的任何候選產品或我們的技術，或阻止第三方與我們可能開發的任何候選產品或我們的技術競爭。在法律上斷言無效和不可執行之後的結果是不可預測的。例如，關於有效性問題，我們不能肯定沒有無效的現有技術。, 專利審查員和我們或我們的許可合作伙伴在起訴過程中並不知道這一點。如果第三方在無效或不可執行的法律主張上獲勝，我們可能會失去至少部分甚至全部對我們的一個或多個候選產品或技術的專利保護。這種專利保護的喪失可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。

如果我們不能保護我們的商業祕密的機密性，我們的商業和競爭地位就會受到損害。

除了專利提供的保護外，我們還依靠商業祕密保護和保密協議來保護不可申請專利或我們選擇不申請專利的專有技術、難以實施專利的過程以及我們候選產品發現和開發過程中涉及專利未涵蓋的專有技術、信息或技術的任何其他要素。然而，商業祕密可能很難保護，美國國內外的一些法院不太願意或不願意保護商業祕密。我們尋求保護我們的專有技術和工藝，部分是通過與我們的員工、顧問、科學顧問、承包商和其他有權使用這些技術和工藝的各方簽訂保密協議。然而，我們可能無法阻止這些協議的各方未經授權披露或使用我們的技術訣竅或其他商業祕密。監管未經授權的使用和披露是困難的，我們也不知道我們為保護我們的專有技術而採取的步驟是否有效。如果本協議的任何合作者、科學顧問、員工和顧問違反或違反本協議的任何條款，我們可能沒有足夠的補救措施。因此，我們可能會失去我們的商業祕密，第三方可能會利用我們的商業祕密與我們可能開發的任何候選產品和我們的技術競爭。此外，我們不能保證我們已經與可能或曾經接觸到我們的商業祕密或專有技術和流程的每一方簽訂了此類協議。

此外，我們亦致力維持我們樓宇的實體安全，以及我們的資訊科技系統的實體和電子安全，以確保我們的資料和商業祕密的完整性和保密性；然而，這些系統和保安措施可能會被違反，而我們可能沒有足夠的補救措施。

此外，我們的商業祕密可能會被競爭對手或其他第三方知曉或獨立發現。競爭對手或第三方可能購買我們可能開發的任何候選產品或我們的技術，試圖複製我們從我們的開發努力中獲得的部分或全部競爭優勢，故意侵犯我們的知識產權，圍繞我們的知識產權進行設計，或者開發超出我們知識產權範圍的他們自己的有競爭力的技術。如果我們的任何商業祕密是由競爭對手或其他第三方合法獲取或獨立開發的，我們將無權阻止他們或他們向其傳遞此類商業祕密的人利用該技術或信息與我們競爭。如果我們的商業祕密得不到足夠的保護，以保護我們的市場不受競爭對手的產品的影響，我們的業務、財務狀況、經營業績和前景都可能受到重大和不利的影響。

第三方可能會提起法律訴訟，指控我們侵犯、挪用或以其他方式侵犯他們的知識產權，其結果將是不確定的，並可能損害我們的業務。

我們的商業成功取決於我們和我們的合作者在不侵犯、挪用或以其他方式侵犯第三方知識產權的情況下開發、製造、營銷和銷售我們的候選產品和使用我們的專有技術的能力。生物技術和製藥行業的特點是涉及專利和其他知識產權的訴訟廣泛而複雜。我們可能成為對抗訴訟或訴訟的一方或受到威脅，在這些訴訟中，第三方可能對我們提出侵權、挪用或其他侵權索賠，聲稱我們可能開發的任何候選產品、製造方法、配方或管理方法都受他們的專利保護。鑑於我們的技術領域擁有大量的專利和其他知識產權，我們不能確定或保證我們不會侵犯、挪用或以其他方式侵犯專利或其他知識產權。其他公司和機構已經提交併繼續提交專利申請，這些申請可能與我們的技術有關，更廣泛地説，可能與基因療法和相關製造方法有關。其中一些專利申請已經被批准或發佈，另一些可能在未來發布。由於這一領域競爭激烈，製藥和生物技術公司對此興趣濃厚，未來可能會有更多的專利申請和授予，以及預計未來會有更多的研究和開發項目。在我們正在尋求開發候選者的領域中，存在着大量由第三方擁有的美國和外國頒發的專利和未決的專利申請。隨着生物技術和製藥行業的擴張和更多專利的頒發, 我們可能會受到侵犯第三方專利權的索賠的風險增加。如果專利持有者認為我們可能開發的任何候選產品的製造、使用、銷售或進口，或者我們的技術侵犯了我們的專利，即使我們已經許可了我們的技術的其他專利權，專利持有者也可以起訴我們。

我們知道，美國和第三方擁有的其他司法管轄區的某些專利要求與我們的計劃候選人和FORCE平臺相關的主題。儘管我們認為這些專利是無效的和/或沒有受到侵犯，但這些第三方可能會在美國或其他司法管轄區的訴訟中對我們主張這些專利。任何此類訴訟的結果都是不確定的，即使我們勝訴，此類訴訟的費用也可能對我們的財務狀況產生重大不利影響，導致我們的商業祕密被泄露，分散主要人員對我們業務持續發展的注意力，並對我們與合作者、客户或客户建立或保持商業關係的能力產生不利影響。如果我們在這類訴訟中失敗，我們可能會被阻止將產品商業化，或者可能被要求從這些第三方那裏獲得許可，而這些許可可能無法以商業合理的條款獲得，如果有的話。

也有可能是我們未能識別出相關的第三方專利或申請。由於專利申請可能需要多年的時間才能發佈，在提交後可能會保密18個月或更長時間，並且可以在發佈前進行修改，因此可能會有一些正在等待的申請可能會導致已發佈的專利，這些專利可能會因我們可能開發的任何候選產品或我們的技術的製造、使用、銷售或進口而受到侵犯，而我們可能並不知道這些專利。此外，在2000年11月29日之前提交的申請和在該日期之後提交的某些不會在美國境外提交的申請，在專利頒發之前可能會保密。此外，包括我們在內的行業參與者很難確定可能與我們可能開發的任何候選產品和我們的技術相關的所有第三方專利權，因為專利搜索由於專利之間的術語差異、數據庫不完整以及難以評估專利權利要求的含義而不完善。我們可能無法識別相關專利或專利申請，或者可能無法識別潛在感興趣的未決專利申請，但錯誤地預測了此類專利申請可能發佈與我們的技術相關的聲明的可能性。此外，我們可能會錯誤地得出第三方專利無效、不可強制執行或未被我們的活動侵犯的結論。此外，在某些限制的限制下，已經公佈的未決專利申請可以在以後進行修改，以涵蓋我們的技術、我們可能開發的任何候選產品或我們可能開發的任何候選產品的使用。

第三方可能會根據現有專利或未來可能授予的專利向我們提出侵權索賠，無論其是非曲直。存在第三方可能選擇與我們進行訴訟以強制執行或以其他方式向我們主張其專利權的風險。即使我們認為此類主張沒有法律依據，但有管轄權的法院可能會裁定這些第三方專利是有效的、可強制執行的和被侵犯的，這可能會對我們將我們可能開發的任何候選產品或所主張的第三方專利涵蓋的任何其他候選產品或技術進行商業化的能力造成不利影響。為了成功地在聯邦法院挑戰任何這樣的美國專利的有效性，我們需要克服有效性的推定。由於這一負擔很重，要求我們就任何此類美國專利主張的無效性提出明確而令人信服的證據，因此不能保證有管轄權的法院會宣佈任何此類美國專利的主張無效。如果我們被發現侵犯了第三方的有效和可強制執行的知識產權，我們可能被要求從該第三方獲得許可證，以繼續開發、製造和營銷我們可能開發的任何候選產品和我們的技術。但是，我們可能無法以商業上合理的條款或根本無法獲得任何所需的許可。即使我們能夠獲得許可，它也可能是非排他性的，從而使我們的競爭對手和其他第三方能夠訪問向我們許可的相同技術，這可能需要我們支付大量許可和版税。我們可能會被迫(包括法院命令)停止開發、製造和商業化侵權技術或候選產品。此外，我們還可能被判承擔金錢損失的責任。, 包括三倍的賠償金和律師費，如果我們被發現故意侵犯專利或其他知識產權的話。侵權的發現可能會阻止我們製造和商業化我們可能開發的任何候選產品，或者迫使我們停止一些業務運營，這可能會損害我們的業務。有關我們盜用第三方機密信息或商業祕密的指控可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生類似的負面影響。

知識產權訴訟或其他訴訟可能會導致我們花費大量資源，並分散我們的人員對其正常職責的注意力。

競爭對手可能質疑我們或我們許可合作伙伴的專利權的有效性和可執行性，侵犯、挪用或以其他方式侵犯我們或我們的許可人的專利和其他知識產權，或者我們可能被要求對侵權、挪用或其他侵權行為的索賠進行抗辯。與上述任何索賠相關的訴訟和其他程序可能是不可預測的、昂貴的和耗時的。即使解決方案對我們有利，與知識產權索賠相關的訴訟或其他程序也可能導致我們產生鉅額費用，並可能分散我們的科學、技術和管理人員的正常責任。此外，可能會公開宣佈聽證會、動議或其他臨時程序或事態發展的結果，如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，可能會對我們普通股的價格產生重大不利影響。此類訴訟或訴訟可能大幅增加我們的運營虧損，並減少可用於開發活動或任何未來銷售、營銷或分銷活動的資源。

我們可能沒有足夠的財政或其他資源來適當地進行這類訴訟或法律程序。我們的一些競爭對手或其他第三者可能比我們更有效地承擔這類訴訟或法律程序的費用，因為他們有更多的財力和更成熟和發展的知識產權組合。專利訴訟或其他訴訟的發起和繼續帶來的不確定性可能會對我們在市場上的競爭能力產生不利影響，並可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。

我們可能會受到指控，聲稱我們的員工、顧問或顧問錯誤地使用或披露了他們現任或前任僱主的所謂商業祕密，或者聲稱擁有我們認為是我們自己的知識產權。

我們的許多員工、顧問或顧問現在或以前受僱於大學或其他生物技術或製藥公司，包括我們的競爭對手或潛在競爭對手。儘管我們盡力確保我們的員工、顧問和顧問在為我們工作時不使用他人的專有信息或專有技術，但我們可能會被指控這些個人或我們使用或披露了任何此類個人的現任或前任僱主的知識產權，包括商業祕密或其他專有信息。可能有必要提起訴訟來抗辯這些指控。如果我們不能為任何此類索賠辯護，除了支付金錢損害賠償外，我們可能會失去寶貴的知識產權，或者被要求獲得此類知識產權的許可，而這些許可可能無法以商業合理的條款獲得，或者根本無法獲得。不能納入這些知識產權將損害我們的業務，並可能阻止我們成功地將我們可能開發的任何候選產品商業化，甚至根本無法商業化。此外，我們可能會因此類索賠而損失人員，任何此類訴訟或其威脅都可能對我們僱用員工或與獨立承包商簽訂合同的能力產生不利影響。關鍵人員或他們的工作產品的流失可能會阻礙或阻止我們將可能開發的任何候選產品和我們的技術商業化的能力，這將對我們的業務、運營結果、財務狀況和前景產生實質性的不利影響。即使我們成功地反駁了這類指控，訴訟也可能導致鉅額費用，並分散我們的科學和管理人員的注意力。

此外，雖然我們的政策是要求可能參與知識產權構思或開發的我們的員工和承包商簽署協議，將此類知識產權轉讓給我們，但我們可能無法與實際上構思或開發我們視為自己的知識產權的每一方簽署此類協議。此外，即使我們獲得了向我們轉讓知識產權的協議，知識產權的轉讓也可能不是自動執行的，或者轉讓協議可能會被違反，我們可能會被迫向第三方提出索賠，或者為他們可能對我們提出的索賠進行抗辯，以確定我們認為是我們知識產權的所有權。此外，與我們簽署協議的個人可能對第三方(如學術機構)負有預先存在的或相互競爭的義務，因此與我們達成的協議在完善該個人開發的發明的所有權方面可能無效。關於我們擁有的知識產權所有權的爭議可能會對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景產生實質性的不利影響。

此外，我們或我們的許可人將來可能會受到前僱員、顧問或其他第三方的索賠，這些第三方主張對我們擁有或許可的專利權擁有所有權。在任何此類提交或程序中做出不利裁決可能會導致失去排他性或經營自由，或導致專利主張全部或部分縮小、無效或無法執行，這可能會限制我們阻止他人在不向我們付款的情況下使用類似技術和療法或將其商業化的能力，或者可能會限制我們的技術和我們可能開發的任何候選產品的專利保護期限。這些挑戰還可能導致我們無法在不侵犯第三方專利權的情況下開發、製造或商業化我們的技術和候選產品。此外，如果我們擁有或許可的專利權提供的保護的廣度或強度受到威脅，可能會阻止公司與我們合作，對當前或未來的候選技術和產品進行許可、開發或商業化。上述任何一項都可能對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景產生重大不利影響。

如果我們沒有為我們可能開發的任何候選產品獲得專利期延長和數據獨佔權，我們的業務可能會受到損害。

根據FDA對我們可能開發的任何候選產品和我們的技術的上市批准的時間、期限和細節，我們許可或未來可能擁有的一項或多項美國專利可能有資格根據Hatch-Waxman修正案獲得有限的專利期延長。Hatch-Waxman修正案允許專利展期最長為五年，作為對FDA監管審查過程中失去的專利期的補償。一項專利期限的延長不得超過自產品批准之日起共計十四年的期限，只能延長一項專利，並且只能延長涉及批准的產品、使用方法或者製造方法的權利要求。申請展期必須在申請展期的專利期滿前提出。一項涉及多個申請批准的產品的專利只能在其中一個批准的情況下延期。但是，我們可能因為在測試階段或監管審查過程中未進行盡職調查、未能在適用的截止日期內提出申請、未能在相關專利到期前提出申請或未能滿足適用要求等原因而無法獲得延期。此外，適用的期限或提供的專利保護範圍可能比我們要求的要少。此外，如果我們希望基於我們從第三方獲得許可的專利尋求延長專利期，我們將需要該第三方的合作。如果我們無法獲得專利期限的延長，或者任何此類延長的期限比我們要求的要短，我們的競爭對手可能會在我們的專利到期後獲得競爭產品的批准，我們的收入可能會減少。上述任何一項都可能對我們的業務產生實質性的不利影響。, 財務狀況、經營業績和前景。

我們可能會受到質疑我們的專利和其他知識產權的發明權或所有權的索賠。

我們或我們的許可人可能會要求前僱員、合作者或其他第三方作為發明人或共同發明人在我們擁有的或許可內的專利權、商業祕密或其他知識產權中擁有權益。例如，我們或我們的許可人可能因參與開發我們的候選產品或技術的員工、顧問或其他人的義務衝突而產生庫存糾紛。可能有必要提起訴訟，以對抗這些或其他挑戰庫存或我們或我們的許可人對我們擁有的或許可內的專利權、商業祕密或其他知識產權的所有權的索賠。如果我們或我們的許可人未能為任何此類索賠辯護，除了支付金錢損害賠償外，我們還可能失去寶貴的知識產權，例如對我們可能開發的任何候選產品或我們的技術非常重要的知識產權的獨家所有權或使用權。即使我們成功地反駁了這類索賠，訴訟也可能導致鉅額成本，並分散管理層和其他員工的注意力。上述任何一項都可能對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景產生重大不利影響。

如果我們的商標和商號沒有得到充分的保護，那麼我們可能無法在我們感興趣的市場上建立知名度，我們的業務可能會受到不利影響。

我們已經就我們的公司名稱、標識和口號向美國專利商標局提交了商標申請。我們目前和未來在美國和其他外國司法管轄區的商標申請可能不被允許或隨後可能會遭到反對。一旦提交併註冊，我們的商標或商號可能會受到挑戰、侵犯、規避或宣佈為通用商標，或被認定為侵犯了其他商標。作為加強我們商標權和防止侵權的一種手段，我們可能會被要求向第三方提出商標索賠或提起商標異議訴訟。這可能既昂貴又耗時，特別是對我們這樣規模的公司來説。我們可能無法保護我們對這些商標和商品名稱的權利，我們需要這些權利來在我們感興趣的市場的潛在合作伙伴或客户中建立知名度。有時，第三方可能採用與我們類似的商號或商標，從而阻礙我們建立品牌標識的能力，並可能導致市場混亂。此外，其他註冊商標或商標的所有者可能會提出潛在的商號或商標侵權索賠，這些商標或商標包含我們的註冊或未註冊商標或商號的變體。從長遠來看，如果我們不能根據我們的商標和商號建立名稱認可，那麼我們可能無法有效地競爭，我們的業務可能會受到不利影響。我們執行或保護與商標、商業祕密、域名、版權或其他知識產權相關的專有權的努力可能是無效的，並可能導致大量成本和資源轉移。上述任何一項都可能對我們的業務、財務狀況、經營結果或前景產生重大不利影響。

我們的知識產權對未來的保護程度是不確定的，因為知識產權有其侷限性，可能無法充分保護我們的業務或使我們能夠保持競爭優勢。例如：

如果這些事件中的任何一種發生，都可能嚴重損害我們的業務、財務狀況、運營結果和前景。

我們對第三方的依賴要求我們分享我們的商業祕密，這增加了競爭對手或其他第三方發現我們的商業祕密或我們的商業祕密被盜用或泄露的可能性。

由於我們目前依賴某些第三方生產全部或部分藥物產品並進行質量測試，而且我們與各種組織和學術機構合作以改進我們的產品引擎和流水線，因此我們有時必須與他們分享我們的專有技術和機密信息，包括商業祕密。為了保護我們的專有技術，我們在開始研究或披露任何專有信息之前，與我們的合作者、顧問、員工、顧問和承包商簽訂保密協議以及材料轉讓協議、合作研究協議、諮詢協議和其他類似協議(如果適用)，從而在一定程度上保護我們的專有技術。這些協議通常會限制第三方使用或披露我們的機密信息(包括我們的商業祕密)的權利。儘管與第三方合作時採用了合同條款，但共享商業祕密和其他機密信息的需要增加了此類商業祕密被我們的競爭對手或其他第三方知曉、被無意中納入他人技術或被披露或違反這些協議使用的風險。儘管我們努力保護我們的商業祕密，但我們的競爭對手可能會通過違反這些協議、獨立開發或由第三方發佈包括我們的商業祕密在內的信息來發現我們的商業祕密。鑑於我們的專有地位在一定程度上基於我們的專有技術和商業祕密，競爭對手或其他第三方發現我們的專有技術和機密信息或其他未經授權的使用或披露將損害我們的競爭地位，並可能損害我們的業務、財務狀況、運營結果和前景。

即使我們完成了必要的臨牀前研究和臨牀試驗，上市審批過程也是昂貴、耗時和不確定的，可能會阻止我們獲得我們可能開發的任何候選產品的商業化審批。如果我們無法獲得或延遲獲得所需的監管批准，我們將無法將我們可能開發的候選產品商業化或延遲商業化，我們的創收能力將受到嚴重損害。

我們可能開發的任何候選產品以及與其開發和商業化相關的活動，包括設計、測試、製造、安全、功效、記錄保存、標籤、儲存、批准、廣告、促銷、銷售和分銷，都受到FDA和美國其他監管機構以及其他國家類似機構的全面監管。如果我們可能開發的候選產品未能獲得市場批准，我們將無法將該候選產品在特定司法管轄區商業化。我們還沒有收到任何司法管轄區監管機構對任何候選產品的銷售許可。作為一家公司，我們在提交和支持獲得營銷批准所需的申請方面沒有經驗，預計在這一過程中將依賴第三方CLRO來協助我們。要獲得監管部門的批准，需要向各個監管機構提交廣泛的臨牀前和臨牀數據以及支持信息，以確定候選產品的安全性、純度和有效性。要獲得監管部門的批准，還需要向相關監管機構提交有關產品製造過程的信息，並由相關監管機構檢查製造設施。我們可能開發的任何候選產品可能無效、可能只有適度有效，或者可能被證明具有不良或意想不到的副作用、毒性或其他可能妨礙我們獲得市場批准或阻止或限制商業使用的特性。

無論是在美國還是在國外，獲得上市批准的過程都是昂貴的，如果需要額外的臨牀試驗，如果真的獲得了批准，可能需要很多年，而且可能會根據各種因素而有很大的不同，包括所涉及的候選產品的類型、複雜性和新穎性。在大量正在開發的產品中，只有一小部分成功完成了FDA或外國監管部門的審批程序，並已商業化。即使我們可能開發的任何候選產品在臨牀試驗中表現出安全性和有效性，監管機構也可能無法及時完成審查過程，或者我們可能無法獲得監管部門的批准。如果FDA諮詢委員會或其他監管機構建議不批准或限制批准，可能會導致額外的延誤。開發期間市場審批政策的改變、附加法規或法規的改變或對每個提交的產品申請的監管審查的改變，都可能導致延遲批准或拒絕申請。FDA和其他國家的類似機構在審批過程中擁有相當大的自由裁量權，可以拒絕接受任何申請，也可以決定我們的數據不足以獲得批准，需要進行額外的臨牀前、臨牀或其他研究。此外，對從臨牀前和臨牀試驗中獲得的數據的不同解釋可能會延遲、限制或阻止候選產品的上市批准。如果我們在獲得批准方面遇到延誤，或者如果我們無法獲得我們可能開發的任何候選產品的批准，這些候選產品的商業前景可能會受到損害，我們的創收能力將受到嚴重損害。

即使我們最終完成了臨牀測試，並獲得了任何候選產品的BLA或國外營銷申請的批准，FDA或適用的外國監管機構可能會根據昂貴的額外臨牀試驗(包括上市後臨牀試驗)的表現而批准或批准其他營銷授權。FDA或適用的外國監管機構也可以批准或授權銷售我們最初要求的更有限適應症或患者羣體的候選產品，而FDA或適用的外國監管機構可能不會批准或授權我們認為候選產品成功商業化所必需或需要的標籤。這些限制或承諾中的任何一項都可能使批准的產品在商業上不可行，這將對我們的業務和前景產生重大不利影響。

在美國獲得並保持我們候選產品的營銷批准或商業化，並不意味着我們將成功地在其他司法管轄區獲得我們候選產品的營銷批准。如果不能在外國司法管轄區獲得營銷批准，我們可能開發的任何候選產品都將無法在這些司法管轄區銷售，這反過來又會嚴重削弱我們創造收入的能力。

為了營銷和銷售我們可能在歐盟和許多其他外國司法管轄區開發的任何候選產品，我們或我們的合作者必須獲得單獨的營銷批准，並遵守眾多不同的法規要求。審批程序因國家而異，可能涉及額外的測試。獲得批准所需的時間可能與獲得FDA批准所需的時間有很大不同。美國以外的監管審批流程通常包括與獲得FDA批准相關的所有風險。此外，在美國以外的許多國家，要求產品在獲準在該國銷售之前，必須獲得報銷批准。我們或這些第三方可能無法及時獲得美國以外監管機構的批准(如果有的話)。FDA的批准並不確保其他國家或司法管轄區的監管機構的批准，美國以外的一個監管機構的批准也不能確保其他國家或司法管轄區的監管機構或FDA的批准。我們可能無法申請上市批准，也可能無法獲得在任何司法管轄區將我們的藥品商業化所需的批准，這將嚴重削弱我們的創收能力。

此外，由於英國最近退出歐盟(通常稱為英國退歐)，我們在英國尋求營銷批准方面可能面臨更高的風險。根據英國與歐盟達成的正式退出安排，英國從2020年12月31日起退出歐盟。2020年12月24日，英國與歐盟簽訂《貿易與合作協定》。該協議規定了在每個司法管轄區批准和承認醫療產品的某些程序。

由於貿易與合作協議或其他原因導致的任何延遲獲得或無法獲得任何營銷批准，都將阻止我們在英國和/或歐盟將任何候選產品商業化，並限制我們創造收入、實現和維持盈利的能力。如果出現上述任何結果，我們可能會被迫限制或推遲為我們可能開發的任何候選產品在英國和/或歐盟尋求監管批准的努力，這可能會對我們的業務造成重大和實質性的損害。

FDA的快速通道指定實際上可能不會帶來更快的開發或監管審查或批准過程，也不能保證FDA批准我們可能開發的任何候選產品。

如果我們可能開發的任何候選產品旨在治療嚴重或危及生命的疾病，並且該候選產品顯示出解決這種疾病未得到滿足的醫療需求的潛力，贊助商可以申請FDA快速通道認證。然而，快速通道指定並不能確保候選產品將獲得市場批准或在任何特定的時間範圍內獲得批准。因此，雖然我們可能會為我們可能開發的任何候選產品尋求並獲得快速通道認證，但與傳統的FDA程序相比，我們可能不會體驗到更快的開發過程、審查或批准。此外，如果FDA認為我們的臨牀開發項目的數據不再支持快速通道的指定，它可能會撤銷該指定。快速通道指定本身並不能保證符合FDA優先審查程序的資格。

FDA指定的突破性或RMAT療法可能不會帶來更快的監管審查或批准過程，而且在任何情況下，都不能保證FDA批准我們可能開發的任何候選產品。

如果我們可能開發的任何候選產品旨在單獨或與一個或多個其他產品聯合用於治療嚴重或危及生命的疾病或狀況，並且初步臨牀證據表明該產品可能在一個或多個臨牀重要終點(例如在臨牀開發早期觀察到的實質性治療效果)顯示出比現有療法有實質性改善，贊助商可以申請FDA突破性認證或再生醫學高級療法(RMAT)認證。然而，突破性指定和RMAT指定都不能保證候選產品將獲得市場批准或在任何特定的時間範圍內獲得批准。因此，雖然我們可能會為我們可能開發的任何候選產品尋求突破或獲得RMAT認證，但與傳統的FDA程序相比，我們可能不會體驗到更快的開發過程、審查或批准。此外，如果FDA認為我們的臨牀開發項目的數據不再支持突破性或RMAT指定，它可能會撤銷該指定。無論是突破還是RMAT指定都不能保證FDA優先審查程序的資格。

FDA的優先審查指定可能不會帶來更快的監管審查或批准過程，而且無論如何，也不能保證FDA批准我們可能開發的任何候選產品。

如果FDA確定我們可能開發的候選產品在治療方面取得了重大進展，或者提供了一種沒有足夠治療方法的治療方法，FDA可能會指定該候選產品進行優先審查。優先審查指定意味着FDA審查申請的目標是6個月，而不是標準的10個月審查期限。我們可以要求優先審查我們可能開發的任何候選產品。FDA在是否給予候選產品優先審查地位方面擁有廣泛的自由裁量權，因此，即使我們認為我們可能開發的特定候選產品有資格獲得此類指定或地位，FDA也可能決定不授予該資格。此外，與傳統的FDA程序相比，優先審查指定並不一定意味着更快的監管審查過程，也不一定會在批准方面帶來任何優勢。接受FDA的優先審查並不保證在六個月的審查週期內或之後獲得批准。

我們可能無法獲得我們可能開發的任何候選產品的孤兒藥物獨家經營權，即使我們這樣做了，這種獨家經營權也可能不會阻止監管機構批准其他競爭對手的產品。

根據《孤兒藥品法》(Orphan Drug Act)，如果一種產品是用於治療罕見疾病或疾病的藥物或生物製劑，FDA可以將其指定為孤兒藥物。歐盟EMA對孤兒產品的審批也有類似的監管制度。一般來説，如果具有孤兒藥物稱號的候選產品隨後獲得了其具有該稱號的適應症的第一次上市批准，則該產品有權享有一段市場排他期，這使得FDA或EMA不能在該時間段內批准同一產品的同一治療適應症的另一營銷申請。適用期限在美國為七年，在歐盟為十年。如果一種產品不再符合孤兒藥物指定的標準，特別是如果該產品的利潤足夠高，以至於不再有理由獲得市場獨佔，那麼在歐盟的專營期可以縮短到六年。

為了讓FDA授予我們的一種產品孤兒藥物獨家專利權，該機構必須發現該產品被指定用於治療美國每年患者人數少於20萬人的疾病或疾病。FDA可能會得出結論，我們尋求孤兒藥物專有權的條件或疾病不符合這一標準。即使我們獲得了一種產品的孤兒藥物排他性，這種排他性也可能不能有效地保護該產品免受競爭，因為不同的產品可以在相同的條件下獲得批准。特別是，在基因療法的背景下，什麼構成孤兒藥物排他性的“同一藥物”的概念仍然在變化，FDA最近發佈的指導意見草案表明，它不會僅僅因為轉基因或載體的微小差異就認為兩種遺傳藥物產品是不同的藥物。此外，即使在孤兒藥物獲得批准後，如果FDA得出結論認為後一種產品在臨牀上更優越，因為它被證明更安全、更有效，或者對患者護理做出了重大貢獻，FDA隨後也可以批准同樣的產品用於相同的疾病。如果FDA或EMA確定指定請求存在重大缺陷，或者如果製造商無法保證足夠數量的產品來滿足患有這種罕見疾病或疾病的患者的需求，則孤兒藥物的排他性也可能會喪失。

2017年，國會通過了2017年FDA重新授權法案，簡稱FDARA。除其他事項外，FDARA還編纂了FDA先前存在的監管解釋，要求藥品贊助商證明孤兒藥物的臨牀優越性，否則該孤兒藥物與之前批准的治療同一罕見疾病的藥物相同，才能獲得孤兒藥物排他性。這項新立法推翻了先前的先例，即《孤兒藥品法》明確要求FDA承認孤兒專營期，無論其臨牀優勢如何。FDA可能會進一步重新評估《孤兒藥物法案》及其法規和政策。我們不知道FDA是否、何時或如何在未來改變孤兒藥物的法規和政策，也不確定任何變化可能如何影響我們的業務。根據FDA可能對其孤兒藥物法規和政策做出的改變，我們的業務可能會受到不利影響。

即使我們或我們可能擁有的任何合作伙伴為我們可能開發的任何候選產品獲得營銷批准，對我們產品的批准條款和持續監管也可能需要大量的資源支出，並可能限制我們或他們生產和營銷我們的產品的方式，這可能會嚴重削弱我們的創收能力。

我們獲得上市批准的任何候選產品，連同此類藥物的生產流程、批准後的臨牀數據、標籤、廣告和促銷活動，都將受到FDA和其他監管機構的持續要求和審查。這些要求包括提交安全和其他上市後信息和報告、註冊和上市要求、與質量控制、質量保證和相應的記錄和文件維護有關的cGMP要求，以及關於向醫生分發樣本和保存記錄的要求。例如，批准的BLA的持有者有義務監測和報告不良事件和任何產品不符合BLA中的規格的情況。FDA通常建議接受基因藥物治療的患者接受為期15年的潛在不良事件的隨訪觀察。批准的BLA的持有者還必須提交新的或補充的申請，並獲得FDA的批准，才能對批准的產品、產品標籤或製造過程進行某些更改。即使候選產品獲得上市批准，批准也可能受到該藥物可能上市的指定用途的限制或批准條件的限制，或者包含昂貴的上市後測試和監測的要求，以監測該藥物的安全性或有效性。

因此，假設我們或我們可能與之合作的任何第三方獲得了我們可能開發的一個或多個候選產品的營銷批准，我們和這些合作者以及我們和他們的合同製造商將繼續在所有法規遵從性領域花費時間、金錢和精力，包括製造、生產、產品監控和質量控制。如果我們和這樣的合作者不能遵守批准後的監管要求，我們和這樣的合作者可能會被監管機構撤回對我們產品的營銷批准，我們或這樣的合作者營銷任何未來產品的能力可能會受到限制，這可能會對我們實現或維持盈利的能力產生不利影響。此外，遵守審批後法規的成本可能會對我們的業務、經營業績、財務狀況和前景產生負面影響。

如果我們在批准我們可能開發的任何候選產品後未能遵守適用的監管要求，監管機構可以：

任何政府對涉嫌違法的調查都可能需要我們花費大量的時間和資源來回應，並可能產生負面宣傳。上述任何事件或處罰的發生可能會抑制我們將可能開發的任何候選產品商業化並創造收入的能力。

我們可能開發的任何獲得上市批准的候選產品都將受到限制，例如禁止推廣非標籤用途的法律法規，或者可能需要退出市場，如果我們沒有遵守監管要求，或者如果我們的藥物遇到了意想不到的問題，當其中任何一種藥物獲得批准時，我們可能會受到實質性的懲罰。

FDA和其他監管機構密切監管藥品的批准後營銷和促銷，以確保它們只針對批准的適應症銷售，並根據批准的標籤的規定進行銷售。FDA和其他監管機構對製造商關於非標籤使用的溝通施加了嚴格的限制。具體地説，產品不得用於未經FDA或其他監管機構批准的用途，如該產品批准的標籤所反映的那樣。如果我們不按照批准的適應症銷售我們的藥品，我們可能會受到FDA和其他聯邦和州執法機構(包括司法部)的標籤外營銷執法行動的影響。違反《聯邦食品、產品和化粧品法》和其他法規(包括《虛假索賠法》)，涉及處方藥的促銷和廣告，也可能導致調查或指控違反聯邦和州醫療保健欺詐和濫用法律以及州消費者保護法。聯邦政府已經對被指控的公司處以鉅額民事和刑事罰款。

不正當地推廣標籤外使用，並已禁止幾家公司從事標籤外促銷。FDA還要求公司簽訂同意法令或永久禁令，根據這些法令或永久禁令，改變或限制特定的促銷行為。如果我們不能成功地管理我們候選產品的促銷，如果獲得批准，我們可能會承擔重大責任，這將對我們的業務和財務狀況產生實質性的不利影響。

此外，後來發現我們的藥品、製造商或製造工藝存在以前未知的問題，或未能遵守監管要求，可能會產生各種結果，包括：

任何政府對涉嫌違法的調查都可能需要我們花費大量的時間和資源來回應，並可能產生負面宣傳。上述任何事件或處罰的發生可能會抑制我們將開發的任何候選產品商業化的能力，並對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生不利影響。

此外，如果我們可能開發的任何候選產品獲得上市批准，FDA可能會要求我們採用風險評估和緩解策略，以確保益處大於風險，其中可能包括概述產品分發給患者的風險的藥物指南，以及向醫療從業者發佈的溝通計劃。此外，如果我們或其他人後來發現我們的候選產品造成的不良副作用，可能會導致幾個潛在的重大負面後果，包括：

我們和我們的合同製造商受到嚴格的監管。我們所依賴的製造設施可能無法繼續滿足監管要求，這可能會對我們的業務造成實質性損害。

所有參與準備用於臨牀試驗或商業銷售的候選產品的實體，包括任何合同製造商，都受到廣泛的監管。批准用於商業銷售或用於晚期臨牀試驗的成品治療產品的成分必須按照cGMP生產。這些規定管理生產過程和程序(包括記錄保存)以及質量體系的實施和運行，以控制和保證調查產品和批准銷售的產品的質量。對生產過程的不良控制可能會導致引入外來因素或其他污染物，或導致我們的候選產品的性能或穩定性在無意中發生變化，而這些變化在最終產品測試中可能無法檢測到。我們或我們的合同製造商必須及時提供所有支持BLA的必要文件，並必須遵守FDA通過其設施檢查計劃執行的cGLP和cGMP規定。我們的設施和

我們的部分或全部第三方承包商的質量體系、設施和質量體系必須通過符合適用法規的審批前檢查，作為監管部門批准我們可能開發的任何候選產品或任何其他潛在產品的條件。此外，監管機構可隨時審核或檢查與我們的候選產品或其他潛在產品或相關質量體系的準備相關的製造設施是否符合適用於正在進行的活動的法規。如果這些設施沒有通過預先批准的工廠檢查，FDA將不會批准這些產品。

監管機構還可以在批准產品銷售後的任何時間對我們的製造設施或我們的第三方承包商的製造設施進行審計。如果任何此類檢查或審核發現未能遵守適用法規，或者如果違反我們的產品規格或適用法規的行為獨立於此類檢查或審核而發生，我們或相關監管機構可能會要求我們或相關監管機構採取可能代價高昂和/或耗時的補救措施，包括暫時或永久暫停臨牀試驗或商業銷售，或暫時或永久關閉設施。強加給我們或與我們簽訂合同的第三方的任何此類補救措施都可能對我們的業務造成實質性損害。

如果我們或我們的任何第三方製造商未能保持監管合規性，FDA可以實施監管制裁，其中包括拒絕批准待決的新產品申請，或撤銷先前存在的批准。任何此類後果都將嚴重損害我們的業務、財務狀況和經營業績。

如果我們或我們僱傭的任何合同製造商和供應商未能遵守環境、健康和安全法律法規，我們可能會受到罰款或處罰，或招致鉅額成本。

我們和我們僱傭的任何合同製造商和供應商都必須遵守許多聯邦、州和地方的環境、健康和安全法律、法規和許可要求，包括那些管理實驗室程序；危險和受監管的材料和廢物的產生、處理、使用、儲存、處理和處置；向地面、空氣和水中排放和排放危險物質；以及員工的健康和安全的法律、法規和要求。我們的行動涉及使用危險和易燃材料，包括化學品、生物和放射性材料。我們的業務也會產生危險廢物。我們通常與第三方簽訂合同，處理這些材料和廢物。我們無法消除這些材料造成污染或傷害的風險。如果我們使用危險材料造成污染或傷害，我們可能要對由此造成的任何損害負責，任何責任都可能超出我們的資源範圍。根據某些環境法，我們可能要對與第三方設施的任何污染有關的費用負責。我們還可能招致與民事或刑事罰款和處罰相關的鉅額費用。

遵守適用的環境法律法規可能代價高昂，當前或未來的環境法律法規可能會損害我們的研究和產品開發努力。此外，我們不能完全消除這些材料或廢物造成意外傷害或污染的風險。雖然我們維持工傷賠償保險，以支付因使用危險材料導致員工受傷而可能產生的費用和開支，但該保險可能不足以承擔潛在的責任。我們不承保特定的生物或危險廢物保險，我們的財產、意外和一般責任保險明確不包括因生物或危險廢物暴露或污染而造成的損害和罰款。因此，如果發生污染或傷害，我們可能被要求承擔損害賠償責任，或被處以超出我們資源的罰款，我們的臨牀試驗或監管批准可能被暫停。

此外，為了遵守當前或未來的環境、健康和安全法律、法規和許可要求，我們可能會產生鉅額費用。這些現行或未來的法律、法規和許可要求可能會損害我們的研究、開發或生產努力。不遵守這些法律、法規和許可要求也可能導致鉅額罰款、處罰或其他制裁或業務中斷。我們聘用的任何第三方合同製造商和供應商也將受到這些和其他環境、健康和安全法律法規的約束。他們根據這些法律和法規承擔的債務可能導致重大成本或運營中斷，這反過來可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。

我們與醫療保健提供者、醫生和第三方付款人的關係將受到適用的反回扣、欺詐和濫用以及其他醫療法律法規的約束，這可能使我們面臨刑事制裁、民事處罰、合同損害、聲譽損害以及利潤和未來收入減少。

醫療保健提供者、醫生和第三方付款人在推薦和處方我們開發並獲得市場批准的任何候選產品方面發揮着主要作用。我們未來與第三方付款人和客户的安排可能會使我們面臨廣泛適用的欺詐和濫用以及其他醫療法律法規，這些法律和法規可能會限制我們研究、營銷、銷售和分銷我們獲得上市批准的藥品的業務或財務安排和關係。適用的聯邦和州醫療法律法規的限制包括：

歐盟禁止向醫生提供福利或優勢，以誘導或鼓勵他們開處方、推薦、背書、購買、供應、訂購或使用醫藥產品。向醫生提供福利或優勢也受歐盟成員國國家反賄賂法律的管轄，例如英國2010年《反賄賂法》。違反這些法律可能會導致鉅額罰款和監禁。

支付給某些歐盟成員國醫生的款項必須公開披露。此外，與醫生達成的協議通常必須事先通知醫生的僱主、其主管專業組織和/或個別歐盟成員國的監管當局，並予以批准。這些要求在適用於歐盟成員國的國家法律、行業守則或專業行為守則中作出規定。不遵守這些要求可能會導致聲譽風險、公開譴責、行政處罰、罰款或監禁。

確保我們與第三方的業務安排符合適用的醫療法律和法規的努力將涉及大量成本。由於這些法律的廣度，以及法定例外和可用避風港的狹窄，政府當局可能會得出結論，我們的業務實踐可能不符合當前或未來涉及適用欺詐和濫用或其他醫療保健法律和法規的現行或未來法律、法規或判例法。如果我們的運營被發現違反了任何這些法律或任何其他可能適用於我們的政府法規，我們可能會面臨重大的民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、監禁、被排除在政府資助的醫療計劃(如聯邦醫療保險和醫療補助)之外、誠信監督和報告義務，以及我們業務的縮減或重組。如果我們預期與之開展業務的任何醫生或其他提供者或實體被發現不符合適用法律，他們可能會受到重大的刑事、民事或行政制裁，包括被排除在政府資助的醫療保健計劃之外。他們根據這些法律承擔的責任可能導致重大成本或運營中斷，這可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。

法律和法規的變化可能會增加我們和任何未來的合作伙伴獲得我們候選產品的營銷批准並將其商業化的難度和成本，並影響我們或他們可能獲得的價格。

在美國和一些外國司法管轄區，有關醫療保健系統的立法和法規變更以及擬議的變更可能會阻止或延遲我們可能開發、限制或監管審批後活動的任何候選產品的上市批准，並影響我們或任何未來合作者銷售我們或他們獲得營銷批准的任何產品的盈利能力。我們預計，當前的法律，以及未來可能採取的其他醫療改革措施，可能會導致更嚴格的覆蓋標準，並對我們或任何未來的合作者可能收到的任何批准的產品的價格造成額外的下行壓力。

在美國，2003年的《聯邦醫療保險處方藥、改進和現代化法案》或《聯邦醫療保險現代化法案》改變了聯邦醫療保險覆蓋和支付藥品的方式。這項立法擴大了老年人購買藥品的醫療保險覆蓋範圍，並引入了一種基於醫生管理的藥品平均銷售價格的新報銷方法。此外，這項立法還規定了限制任何治療類別所涵蓋的藥物數量的權力。降低成本的舉措和這項立法的其他條款可能會降低我們收到的任何經批准的產品的覆蓋範圍和價格。雖然聯邦醫療保險現代化法案只適用於聯邦醫療保險受益人的藥品福利，但私人支付者在設定自己的報銷費率時往往遵循聯邦醫療保險覆蓋政策和支付限制。因此，醫療保險現代化法案導致的任何報銷減少都可能導致私人支付者支付的類似減少。

ACA於2010年成為法律，其中包含對我們的業務非常重要的條款，包括但不限於我們的商業化能力以及我們可能開發並批准銷售的任何候選產品的價格，如下所示：

此外，自ACA頒佈以來，還通過了其他立法修改。2011年8月，“2011年預算控制法案”(Budget Control Act Of 2011)等法案為國會制定了削減開支的措施。一個赤字削減聯合特別委員會(Joint Select Committee)的任務是建議在2013年至2021年期間至少削減1.2萬億美元的赤字，但該委員會無法達到所需的目標，從而觸發了該立法自動削減到幾個政府項目。這些變化包括每財年向提供者支付的聯邦醫療保險總額減少高達2%，這一措施於2013年4月生效，除非國會採取額外行動，否則將一直有效到2030年。冠狀病毒援助、救濟和經濟安全法案，或CARE法案，和其他新冠肺炎救濟立法，在2020年5月1日至2021年3月31日期間暫停了2%的醫療保險自動減支。2013年1月，2012年的《美國納税人救濟法》(American納税人救濟法)成為法律，其中包括減少向幾家醫療服務提供者支付的聯邦醫療保險(Medicare)，並將政府向提供者追回多付款項的訴訟時效從三年延長到五年。這些新法律可能會導致聯邦醫療保險和其他醫療保健資金的進一步減少，並以其他方式影響我們可能獲得監管批准的任何候選產品的價格，或者任何此類候選產品的處方或使用頻率。

自ACA頒佈以來，已經並將繼續有許多行政和法律挑戰，以及要求廢除和取代法律條款的國會行動。例如，隨着特朗普總統於2017年12月22日簽署的《税法》的頒佈，國會通過將適用的罰金降至零美元，有效地廢除了這一《個人強制令》。這一條款的修改要求大多數美國人購買最低水平的醫療保險，並於2019年生效。此外，2020年聯邦一攬子支出計劃永久取消，從2020年1月1日起，ACA要求對僱主贊助的高成本醫療保險和醫療器械税徵收的“凱迪拉克”税，以及從2021年1月1日起，還取消了醫療保險公司税。此外，2018年兩黨預算法案等修訂了ACA，自2019年1月1日起生效，將參加聯邦醫療保險D部分的製藥製造商所欠的銷售點折扣從50%提高到70%，並縮小大多數聯邦醫療保險藥物計劃的覆蓋缺口，通常被稱為“甜甜圈洞”。

特朗普政府還採取行政行動，破壞或推遲ACA的實施。在特朗普擔任總統期間，總統簽署了幾項行政命令，旨在推遲ACA某些條款的實施，或者以其他方式規避ACA規定的一些醫療保險要求。一項行政命令指示根據ACA擁有權力和責任的聯邦機構放棄、推遲、給予豁免或推遲實施ACA的任何條款，這些條款將給各州、個人、醫療保健提供者、醫療保險公司或藥品或醫療器械製造商帶來財政或監管負擔。另一項行政命令終止了根據ACA向保險公司償還的費用分攤補貼。此外，CMS提出的法規將給予各州在個人和小團體市場為保險公司設定基準方面更大的靈活性，這可能會放鬆ACA對通過此類市場銷售的保險計劃所要求的基本健康福利。

此外，2018年12月14日，得克薩斯州一名地區法院法官裁定，ACA法案整體違憲，因為作為税法的一部分，國會已廢除了“個人強制令”。2020年11月10日，美國最高法院聽取了該案的口頭辯論，預計將在今年某個時候做出裁決。目前尚不清楚這類訴訟以及其他廢除和取代ACA的努力將如何影響ACA和我們的業務。

我們預計，這些醫療改革，以及未來可能採取的其他醫療改革措施，可能會導致醫療保險和其他醫療資金的進一步減少，更嚴格的覆蓋標準，新的支付方法，以及我們為任何批准的產品獲得的價格和/或醫生因管理我們可能推向市場的任何批准的產品而獲得的報銷水平的額外下行壓力。報銷水平的降低可能會對我們收到的價格或我們潛在產品的處方或管理頻率產生負面影響。醫療保險或其他政府計劃報銷的任何減少都可能導致私人支付者支付的類似減少。

處方藥的成本也在美國引起了相當大的討論，國會議員和行政部門表示，他們將通過新的立法和行政措施來解決這類成本問題。到目前為止，美國國會最近已經進行了幾次調查，並提議並頒佈了州和聯邦立法，旨在提高藥品定價的透明度，審查定價與製造商患者計劃之間的關係，降低聯邦醫療保險(Medicare)下藥品的成本，並改革政府計劃對藥品的報銷方法。在聯邦層面，特朗普政府的2021財年預算提案包括1,350億美元津貼，用於支持尋求降低藥價、增加競爭、降低患者自付藥品成本、增加患者獲得成本較低的仿製藥和生物相似藥的立法提案。

最近，特朗普總統發佈了五項行政命令，旨在降低處方藥產品的成本。其中幾項命令反映在最近頒佈的條例中，其中一項規定目前正在全國範圍內實施初步禁令。在拜登政府執政期間，這些命令和由此產生的法規是否會繼續有效，還有待觀察。

在州一級，各州越來越積極地通過立法和實施旨在控制藥品和生物製品定價的法規，包括價格或患者報銷限制、折扣、對某些產品准入的限制以及營銷成本披露和透明度措施，在某些情況下，旨在鼓勵從其他國家進口和批量購買。此外，地區醫療當局和個別醫院越來越多地使用招標程序來確定哪些藥品和哪些供應商將包括在他們的處方藥和其他醫療保健計劃中。這些措施一旦獲得批准，可能會降低對我們產品的最終需求，或者給我們的產品定價帶來壓力。我們預計未來將採取更多的州和聯邦醫療改革措施，其中任何一項都可能限制聯邦和州政府為醫療產品和服務支付的金額，這可能會導致對我們可能開發的任何候選產品的需求減少或額外的定價壓力。

外國、聯邦和州各級已經並可能繼續提出旨在控制或降低醫療成本的立法和監管提案。我們無法預測未來可能採取的舉措。政府、保險公司、管理醫療組織和其他醫療服務付款人繼續努力控制或降低醫療成本和/或實施價格控制可能會產生不利影響：

我們的員工、主要調查人員、顧問和商業合作伙伴可能從事不當行為或其他不當活動，包括不遵守監管標準和要求以及內幕交易。

我們面臨着員工、顧問和合作夥伴的欺詐或其他不當行為的風險，如果我們開始臨牀試驗，我們的主要研究人員也會面臨欺詐或其他不當行為的風險。這些當事人的不當行為可能包括故意不遵守FDA法規或適用於歐盟和其他司法管轄區的法規，向FDA、歐盟委員會和其他監管機構提供準確信息，遵守美國和國外的醫療欺詐和濫用法律法規，準確報告財務信息或數據，或向我們披露未經授權的活動。特別是，醫療保健行業的銷售、營銷和商業安排受到旨在防止欺詐、不當行為、回扣、自我交易和其他濫用行為的廣泛法律法規的約束。這些法律法規限制或禁止廣泛的定價、折扣、營銷和促銷、銷售佣金、客户激勵計劃等業務安排。此類不當行為還可能涉及不當使用在臨牀試驗過程中或與FDA或其他監管機構互動過程中獲得的信息，這可能導致監管制裁，並對我們的聲譽造成嚴重損害。我們採用了適用於所有員工的行為準則，但並不總是能夠識別和阻止員工的不當行為，我們為發現和防止此類行為而採取的預防措施可能無法有效控制未知或無法管理的風險或損失，或保護我們免受因未能遵守這些法律或法規而引起的政府調查或其他行動或訴訟。如果對我們採取任何此類行動，而我們沒有成功地為自己辯護或維護自己的權利，這些行動可能會對我們的業務、財務狀況產生重大影響。, 行動和前景的結果，包括施加鉅額罰款或其他制裁。

管理我們未來可能擁有的任何國際業務的法律法規可能會阻止我們在美國以外開發、製造和銷售某些候選產品，並要求我們開發和實施代價高昂的合規計劃。

在我們開展業務的美國以外的每個司法管轄區，我們都受到眾多法律和法規的約束。創建、實施和維護國際商業慣例合規項目的成本很高，而且此類項目很難執行，特別是在需要依賴第三方的情況下。

“反海外腐敗法”(Foreign Corrupt Practices Act，簡稱FCPA)禁止任何美國個人或企業直接或間接通過各方向任何外國官員、國際公共組織的官員、政黨官員或候選人支付、提供或授權提供金錢或任何有價值的東西，目的是影響外國實體的任何行為或決定，以幫助個人或企業獲得或保留業務。《反海外腐敗法》還要求證券在美國上市的公司遵守某些會計條款，這些條款要求公司保存準確和公平地反映公司(包括國際子公司)所有交易的簿冊和記錄，併為國際業務設計和維持足夠的內部會計控制系統。《反海外腐敗法》的反賄賂條款主要由司法部執行。SEC參與了FCPA賬簿和記錄條款的執行。

遵守FCPA和其他可能適用於我們業務的反腐敗法律既昂貴又困難，特別是在腐敗是公認問題的國家。此外，在製藥業，遵守《反海外腐敗法》和其他反腐敗法帶來了特別的挑戰，因為在許多國家，醫院是由政府運營的，醫生和其他醫院員工被認為是外國官員。

美國各種出口和制裁法律、法規和行政命令還限制在美國境外使用和傳播某些產品和與這些產品相關的技術數據，或與某些非美國國民共享這些產品和技術數據。此外，此類出口和制裁法律包括限制或禁止向美國禁運國家或受制裁國家、政府、個人和實體出售或供應某些產品和服務。我們在美國以外的擴張已經並將繼續要求我們投入更多的資源來遵守這些法律，這些法律可能會阻止我們在美國以外的地方開發、製造或銷售某些藥物和候選藥物，這可能會限制我們的增長潛力並增加我們的開發成本。不遵守管理國際商業慣例的法律可能會導致重大處罰，包括暫停或取消政府合同的資格。違反《反海外腐敗法》以及出口和制裁法律可能導致重大的民事和刑事處罰、監禁、喪失出口或進口特權、剝奪資格、違反合同和欺詐訴訟、名譽損害。, 以及其他後果。僅根據《反海外腐敗法》提起訴訟就可能導致暫停與美國政府做生意的權利，直到懸而未決的索賠得到解決。違反FCPA的定罪可能導致長期取消政府承包商的資格。如果我們因未能履行國際商業慣例法律規定的任何義務而終止政府合同或關係，將對我們的運營產生負面影響，並損害我們獲得政府合同的聲譽和能力。SEC還可能暫停或禁止發行人因違反FCPA的會計規定而在美國交易所交易證券。

我們受到與數據隱私和安全相關的嚴格的隱私法、信息安全法律、法規、政策和合同義務的約束，此類法律、法規、政策、合同義務的變更以及不遵守此類要求可能會使我們面臨鉅額罰款和處罰，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果或前景產生重大不利影響。

我們受適用於收集、傳輸、存儲和使用個人信息的數據隱私和保護法律、法規、政策和合同義務的約束，這些法律、法規、政策和合同義務對個人信息的隱私、安全和傳輸提出了某些要求。隱私和數據保護的立法和監管格局在世界各地的司法管轄區繼續發展，人們越來越關注隱私和數據保護問題，這可能會影響我們的業務。不遵守有關個人信息的法律和法規可能會導致針對我們的執法行動，包括罰款、受影響個人要求損害賠償、損害我們的聲譽和商譽損失，其中任何一項都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果或前景產生實質性的不利影響。

全球信息收集、使用、保護、共享、傳輸和其他處理的監管框架正在迅速演變，在可預見的未來可能仍然不確定。在全球範圍內，我們運營的幾乎每個司法管轄區都建立了自己的數據安全和隱私框架，我們必須遵守這些框架。例如，收集、使用、披露、轉移或以其他方式處理關於歐盟個人的個人數據，包括個人健康數據，受2018年5月在歐洲經濟區(EEA)所有成員國生效的歐盟一般數據保護條例(EU)2016/679或GDPR的約束；並通過實施所謂的“英國GDPR”(即GDPR，因為其憑藉經修訂的“2018年歐洲聯盟(退出)法案”第3條(包括各種數據保護、隱私和電子通信(修訂等)(歐盟退出)規例)繼續在英國成為法律的一部分)在聯合王國以經修訂的形式繼續有效)，並通過所謂的“英國GDPR”(即GDPR)的實施繼續在聯合王國有效(即GDPR，因為它憑藉經修訂的2018年歐洲聯盟(退出)法案第3條繼續成為聯合王國法律的一部分)。GDPR的範圍很廣，對處理個人數據的公司施加了許多要求，包括與處理健康和其他敏感數據、獲得與個人數據相關的個人的同意、建立處理的法律基礎、提供

這些措施包括：向個人提供有關數據處理活動的信息；實施保障措施以保護個人數據的安全和機密性，這要求採取行政、物理和技術保障措施來保護這些信息；向適當的數據保護機構或數據當事人提供泄露數據的通知；建立讓數據當事人行使與其個人數據有關的權利的手段；以及在聘用第三方處理者時採取某些措施。GDPR增加了我們對在歐洲經濟區和英國進行的臨牀試驗的義務，擴大了個人數據的定義，將編碼數據包括在內，並要求改變知情同意做法，並向臨牀試驗受試者和研究人員發出更詳細的通知。此外，GDPR還對向歐盟以外的國家(包括美國)轉移個人數據施加了嚴格的規則，因此加強了對從位於歐洲經濟區和英國的臨牀試驗地點向美國轉移個人數據的審查。瑞士也採取了類似的限制措施。儘管有法律機制允許將個人數據從英國、歐洲經濟區和瑞士轉移到美國，但遵守此類數據保護法的不確定性依然存在，對於研究、開發和營銷我們開發的任何候選產品所需的個人數據處理活動，此類機制可能不可用或不可用。例如，歐洲對允許公司將個人數據從歐洲經濟區轉移到美國的機制提出了法律挑戰，這可能會導致跨境轉移個人數據的能力受到進一步限制, 特別是如果各國政府不能或不願意達成新的或保持現有的支持跨境數據傳輸的協議，如歐盟-美國和瑞士-美國隱私盾牌框架。具體地説，2020年7月16日，歐盟法院(CEJU)宣佈關於歐盟-美國隱私盾牌框架(EU-U.S.Privacy Shield Framework)提供的保護是否充分的2016/1250號決定無效，該案通俗地被稱為“Schrems II”。在做出這一決定後，瑞士聯邦數據保護和信息專員(FDPIC)宣佈，瑞士-美國隱私盾牌(Swiss-U.S.Privacy Shield)沒有為個人數據從瑞士傳輸到美國提供足夠的保障。雖然FDPIC無權宣佈瑞士-美國隱私盾牌制度無效，但FDPIC的聲明令人懷疑瑞士-美國隱私盾牌作為未來瑞士-美國數據傳輸合規機制的可行性。在Schrems II做出決定後，英國政府也宣佈歐盟-美國隱私盾牌作為根據英國GDPR將個人數據從英國合法轉移到美國的機制無效。CJEU在Schrems II案中的決定也引發了人們的疑問，即歐盟委員會的標準合同條款是否可以合法地用於將個人數據從歐洲轉移到美國或其他不屬於歐盟委員會充分決定的第三國的歐盟-美國隱私盾牌的主要替代方案之一。雖然CJEU原則上堅持Schrems II中標準合同條款的充分性, 它明確指出，僅依賴這些條款並不一定在所有情況下都足夠。標準合同條款的使用現在必須在個案的基礎上進行評估，同時考慮到目的地國適用的法律制度，特別是關於適用的監督法和個人對傳輸的數據的相關權利。在任何特定轉讓的情況下，如果目的地國家適用的法律制度可能或確實與標準合同條款和/或適用的歐洲法律的預期操作相沖突，Schrems II中的決定和歐洲數據保護委員會(EDPB)隨後的指導草案將要求轉讓各方實施某些補充的技術、組織和/或合同措施，以依賴標準合同條款作為合規的“轉讓機制”。然而，上述EDPB關於這種補充技術、組織和/或合同措施的指導意見草案似乎得出的結論是，這些措施的任何組合都不足以允許在將個人數據“明文”轉移給收件人的情況下有效依賴標準合同條款，這些國家的公共當局獲得轉移數據的權力超出了“民主社會中必要和相稱的”範圍--根據CJEU在Schrems II中關於美國公共當局相關權力的結論和該EDPB指導意見草案中的評論，這可能包括美國《外國情報監視法案》第702條適用的地方)。目前，除了歐盟-美國隱私盾牌和標準合同條款之外，幾乎沒有可行的替代方案。就其本身而言, 如果我們不能為從歐洲轉移個人數據實施有效的解決方案，例如，獲得個人的明確同意，將他們的個人數據從歐洲轉移到美國或其他國家，我們將面臨更多的監管行動、鉅額罰款和禁止處理來自歐洲的個人數據的禁令。無法從EEA、英國或瑞士導入個人數據也可能限制我們在歐洲的臨牀試驗活動；限制我們與合同研究組織以及其他服務提供商、承包商和其他受歐洲數據保護法律約束的公司合作的能力；並要求我們以高昂的成本提高我們在歐洲的數據處理能力。此外，歐洲以外的其他國家已經或正在考慮制定類似的跨境數據傳輸限制和要求本地數據駐留的法律，這可能會增加我們提供服務和運營業務的成本和複雜性。

GDPR還允許數據保護當局要求銷燬不正當收集或使用的個人信息和/或對違反GDPR的行為處以鉅額罰款，罰款最高可達全球收入的4%或2000萬歐元，以金額較大者為準，並授予數據主體和消費者協會對數據主體和消費者協會提起私人訴訟的權利，以向監管當局提出投訴，尋求司法補救，並獲得因違反GDPR而造成的損害賠償。此外，GDPR規定，歐盟成員國可以制定自己的進一步法律法規，限制個人數據的處理，包括基因、生物特徵或健康數據。此外，在聯合王國於2020年1月31日退出歐盟後，根據聯合王國與歐盟之間商定的過渡安排，GDPR繼續在聯合王國法律上有效，並持續到2020年12月31日，就此目的而言，彷彿聯合王國仍然是歐洲聯盟的成員國。在2020年12月31日和這些過渡安排到期後，GDPR的數據保護義務繼續適用於根據英國GDPR以基本上不變的形式與聯合王國相關的個人數據處理。然而，展望未來，英國和歐洲經濟區在適用、解釋和執行數據保護法方面的差異將會越來越大。此外，在數據保護法的某些方面，英國與歐洲經濟區之間的關係仍不明朗。例如，根據GDPR，未來將數據從歐洲經濟區轉移到英國是否仍然是合法的，這一點仍然不清楚。在此期間, 根據歐盟和英國之間的退歐後貿易與合作協議，雙方同意，從歐盟成員國向英國轉移個人數據將不被視為從2021年1月1日起向非歐洲經濟區國家轉移個人數據，最多四個月，這一期限可能會再延長兩個月-這樣的期限，即充分性評估期。這也將適用於從歐洲經濟區成員國向聯合王國的轉移，前提是這些成員國同意《貿易與合作協定》的相關規定。雖然目前充分性評估期的最長期限為6個月，但如果歐盟委員會就聯合王國通過充分性決定，或聯合王國在未經歐盟同意的情況下修訂英國GDPR和/或根據英國GDPR或2018年數據保護法對數據傳輸做出某些更改(除非這些修訂或決定只是為了使英國相關法律與歐盟的數據保護制度保持一致)，那麼這一期限可能會更早結束。除非歐盟委員會在充分性評估期結束前對聯合王國作出“充分性評估結果”，否則從那時起，英國將成為GDPR下的“不適當的第三國”，而將數據從歐洲經濟區轉移到英國將需要一個“轉移機制”，例如歐盟委員會不時發佈和批准的標準合同條款。此外，通過英國GDPR將GDPR轉換為聯合王國國內法，可能會使我們面臨兩個平行的制度。, 每一條都可能授權對某些違規行為進行類似的罰款和其他可能不同的執法行動。除了英國和歐洲聯盟的這種平行制度外，在英國和歐盟達成的退歐後過渡安排到期後，聯合王國新聞專員辦公室無法成為我們在GDPR目的的任何“跨境處理”方面的“牽頭監督機構”。如果我們不能和/或不能指定歐洲經濟區成員國的主要監管機構，從2021年1月1日起生效，我們無法受益於GDPR的“一站式”機制。除其他事項外，這將意味着，如果違反GDPR影響到整個英國和歐洲經濟區的數據主體，我們可能會受到英國信息專員辦公室和每個數據主體受到此類違規影響的歐洲經濟區成員國的監管機構的調查，並最終被罰款。此外，其他國家已經通過或正在考慮通過法律，要求當地數據駐留和/或限制數據的國際轉移。

鑑於數據保護義務變化的廣度和深度，準備和遵守GDPR和類似法律的要求是嚴格和耗時的，需要大量資源，並需要審查我們的技術、系統和做法，以及處理或傳輸個人數據的任何第三方合作者、服務提供商、承包商或顧問的技術、系統和做法。GDPR以及與加強對某些類型的敏感數據(如來自我們的臨牀試驗的醫療保健數據或其他個人信息)的保護相關的法律或法規的其他變化，可能要求我們改變我們的業務做法並建立額外的合規機制，可能會中斷或推遲我們的開發、監管和商業化活動，增加我們的業務成本，並可能導致政府執法行動、私人訴訟以及對我們的重大罰款和處罰，並可能對我們的業務、財務狀況或運營結果產生實質性的不利影響。

在美國，類似的隱私和數據安全要求要麼已經到位，要麼正在實施中。有各種各樣的數據保護法律可能適用於我們的活動，州和聯邦兩級的一系列執法機構可以根據一般消費者保護法審查公司的隱私和數據安全問題。聯邦貿易委員會(Federal Trade Commission)和州總檢察長都在積極審查消費者的隱私和數據安全保護措施。州和聯邦兩級也在考慮或已經實施了新的法律。例如，2018年加州消費者隱私法(California Consumer Privacy Act)，或CCPA，於

2020年1月1日，要求處理加州居民信息的公司向消費者披露他們的數據收集、使用和共享做法，為消費者提供新的數據隱私權，對覆蓋的企業施加新的運營要求，提供針對數據泄露的私人訴訟權，並創建法定損害賠償框架。此外，從2023年1月1日起，加州隱私權法案(CPRA)將大幅修改CCPA，包括擴大消費者對某些敏感個人信息的權利。CPRA還創建了一個新的國家機構，該機構將被授予實施和執行CCPA和CPRA的權力。其他許多州也在考慮類似的立法，聯邦層面也引入了廣泛的立法措施。

儘管CCPA對臨牀試驗數據的豁免有限，但CCPA和其他類似法律可能會影響我們的業務活動，這取決於如何解釋這些數據，並説明我們的業務在不斷變化的與個人數據相關的監管環境中的脆弱性。

美國有許多與個人信息隱私和安全相關的聯邦和州法律法規，包括監管個人健康信息使用和披露的某些法律。特別是，根據經HITECH修訂的HIPAA頒佈的條例，建立了隱私和安全標準，限制使用和披露個人可識別的健康信息或受保護的健康信息，並要求實施行政、物理和技術保障措施，以保護受保護的健康信息的隱私，並確保受保護的電子健康信息的機密性、完整性和可用性。這些規定可能適用於我們的業務。確定受保護的健康信息是否已按照適用的隱私標準和我們的合同義務進行處理可能很複雜，可能會受到不斷變化的解釋的影響。

如果我們不能妥善保護受保護健康信息的隱私和安全，我們可能會被發現違反了這些隱私和安全法律和/或違反了與我們的業務合作伙伴(包括作為業務夥伴)的某些合同。此外，如果我們不遵守適用的隱私法，包括適用的HIPAA隱私和安全標準，我們可能面臨重大的民事和刑事處罰。HHS執法活動可能導致財務責任和聲譽損害，對此類執法活動的迴應可能會消耗大量內部資源。此外，州總檢察長有權提起民事訴訟，尋求禁令或損害賠償，以迴應威脅州居民隱私的侵權行為。我們不能確定這些規定將如何解釋、執行或應用於我們的業務。除了與執法活動和潛在合同責任相關的風險外，我們在聯邦和州一級為遵守不斷變化的法律和法規所做的持續努力可能代價高昂，需要不斷修改我們的政策、程序和系統。

如果我們的第三方合作者、服務提供商、承包商或顧問未能遵守與數據隱私或安全相關的適用法律、法規或合同義務，可能會導致政府實體或其他人對我們提起訴訟。

我們可能會發布有關收集、處理、使用和披露個人信息和/或其他機密信息的隱私政策和其他文檔。儘管我們努力遵守我們發佈的政策和其他文檔，但我們有時可能無法遵守，或可能被視為未能遵守。此外，儘管我們做出了努力，但如果我們的員工或供應商未能遵守我們發佈的政策和文檔，我們可能無法成功實現合規。如果這些失敗被發現是欺騙性的、不公平的或歪曲我們的實際做法，可能會使我們面臨潛在的國際、地方、州和聯邦行動。此外，我們或我們的合作伙伴獲取信息的患者或受試者，以及與我們共享此信息的提供者，可能會在合同上限制我們使用和披露信息的能力。聲稱我們侵犯了個人隱私權，或即使我們不承擔責任，也未能遵守數據保護法或適用的隱私通知，這可能是昂貴和耗時的辯護，並可能導致負面宣傳，可能損害我們的業務。

新的和現有的法律可能會以與我們的做法不一致的方式解釋和應用，我們遵守不斷變化的數據保護規則的努力可能會失敗。如果是這樣的話，這可能會導致政府施加罰款，或者要求我們改變做法的處罰或命令，這可能會對我們的業務產生不利影響。我們必須投入大量資源來理解和順應這一不斷變化的格局。不遵守有關個人信息隱私和安全的聯邦、州和國際法律可能會使我們面臨此類法律的罰款和處罰。任何此類不遵守數據保護和隱私法的行為都可能導致政府施加罰款、處罰或命令，要求我們改變做法、索賠或其他責任、監管調查和執法行動、訴訟和鉅額補救費用、聲譽損害、利潤和收益減少、額外的報告要求和/或監督，其中任何一項都可能對我們的業務、我們的運營結果或前景產生不利影響。我們還面臨着與這些法律和個人數據整體保護相關的消費者集體訴訟的威脅。即使我們沒有被確定為違反了這些法律，政府對這些問題的調查通常也需要花費大量資源，併產生負面宣傳，這可能會損害我們的聲譽和我們的業務、財務狀況、運營結果或前景。

我們未來的成功取決於我們留住關鍵高管以及吸引、留住和激勵合格人才的能力。

我們高度依賴我們的高管以及我們管理、科學和臨牀團隊的其他主要成員的研發、臨牀、財務、運營和其他業務專長。雖然我們已經與我們的高管簽訂了聘書，但他們中的每一位都可以隨時終止與我們的僱傭關係。我們不為我們的任何高管或其他員工提供“關鍵人物”保險。招聘和留住合格的科學、臨牀、製造、會計、法律以及銷售和營銷人員也將是我們成功的關鍵。

失去高管或其他關鍵員工的服務可能會阻礙我們研發和商業化目標的實現，並嚴重損害我們成功實施業務戰略的能力。此外，更換高管和關鍵員工可能很困難，而且可能需要較長的時間，因為我們行業中擁有成功開發、獲得監管部門批准並將產品商業化所需的技能和經驗的個人數量有限。從這個有限的人才庫中招聘的競爭非常激烈，鑑於眾多製藥和生物技術公司對類似人員的競爭，我們可能無法以可接受的條件聘用、培訓、留住或激勵這些關鍵人員。我們還面臨着從大學和研究機構招聘科學和臨牀人員的競爭。此外，我們還依賴顧問和顧問(包括科學和臨牀顧問)來幫助我們制定研發和商業化戰略。我們的顧問和顧問可能受僱於我們以外的僱主，並可能根據與其他實體簽訂的諮詢或諮詢合同作出承諾，這可能會限制他們對我們的可用性。作為一家上市公司，我們的成功還取決於實施和維護內部控制，以及我們財務報告的準確性和及時性。如果我們不能繼續吸引和留住高素質的人才，我們實施增長戰略的能力就會受到限制。

我們預計將擴大我們的開發和監管能力，並可能實施銷售、營銷和分銷能力，因此，我們在管理增長方面可能會遇到困難，這可能會擾亂我們的運營。

截至2021年3月31日，我們有56名全職員工。隨着我們的發展，我們預計我們的員工數量和業務範圍將出現顯著增長，特別是在藥物開發、臨牀和監管事務領域，如果我們可能開發的任何產品候選獲得營銷批准、銷售、營銷、分銷和覆蓋以及報銷能力。為了管理我們預期的未來增長，我們必須繼續實施和改進我們的管理、運營和財務系統，擴大我們的設施，並繼續招聘和培訓更多合格的人員。由於我們的財力有限，而且我們的管理團隊在管理一傢俱有如此預期增長的公司方面的經驗有限，我們可能無法有效地管理我們業務的擴張，也無法招聘和培訓更多合格的人員。我們業務的擴張可能會導致巨大的成本，並可能轉移我們的管理和業務發展資源。任何無法管理增長的情況都可能推遲我們業務計劃的執行或擾亂我們的運營。

作為一家成長中的生物技術公司，我們正在許多治療領域和廣泛的疾病領域積極尋求新的平臺和候選產品。成功開發適用於所有這些治療領域和疾病狀態的候選產品，並充分了解所有這些治療領域和疾病狀態的監管和製造途徑，需要深厚的人才、資源和公司流程，以便能夠在多個領域同時執行。由於我們的資源有限，我們可能無法有效地管理這一同步執行和擴大我們的業務，或招聘和培訓更多的合格人員。這可能會導致我們的基礎設施薄弱，導致操作失誤、法律或法規合規失敗、失去商業機會、員工流失以及剩餘員工的生產率下降。我們業務的實際擴張可能會導致巨大的成本，並可能將財政資源從其他項目中轉移出來，例如開發我們的候選產品。如果我們的管理層不能有效地管理我們預期的發展和擴張，我們的費用可能會比預期的增長更多，我們創造或增加收入的能力可能會降低，我們可能無法實施我們的業務戰略。我們未來的財務業績以及我們有效競爭和將候選產品商業化的能力(如果獲得批准)將在一定程度上取決於我們有效管理公司未來發展和擴張的能力。

未來的收購或戰略聯盟可能會擾亂我們的業務，損害我們的財務狀況和運營結果。

我們可能會收購更多的業務、技術或資產，與第三方結成戰略聯盟或建立合資企業，我們相信這些將補充或擴大我們現有的業務。如果我們收購有前景的市場或技術的企業，如果我們不能成功地將它們與我們現有的運營和公司文化結合起來，我們可能無法實現收購這些企業的好處。我們在開發、製造和營銷因戰略聯盟或收購而產生的任何新產品或候選產品時，可能會遇到許多困難，延遲或阻止我們實現預期利益或增強我們的業務。我們不能向您保證，在任何此類收購之後，我們將實現預期的協同效應，以證明這筆交易是合理的。我們面臨的與收購相關的風險包括：

我們未能解決過去或未來收購或戰略聯盟中遇到的這些風險或其他問題，可能會導致我們無法實現這些交易的預期收益，導致我們招致意想不到的債務，並總體上損害業務。未來的收購還存在導致債務、或有負債、攤銷費用或增量運營費用的風險，其中任何一項都可能損害我們的財務狀況或運營業績。

我們的內部信息技術系統或我們的供應商、合作者或其他承包商或顧問的系統可能會出現故障或遭受安全漏洞、數據丟失或泄露以及其他中斷或危害，這可能會導致我們的產品開發計劃受到重大破壞，危及與我們業務相關的敏感信息或阻止我們訪問關鍵信息，觸發合同和法律義務，可能使我們承擔責任、聲譽損害或以其他方式對我們的業務和財務業績產生不利影響。

我們越來越依賴信息技術系統、基礎設施和數據來運營我們的業務。在正常業務過程中，我們收集、存儲和傳輸機密信息(包括但不限於知識產權、專有業務信息和個人信息)。至關重要的是，我們、我們的供應商、合作者或其他承包商或顧問必須以安全的方式這樣做，以維護此類機密信息的可用性、安全性、保密性、隱私性和完整性。

儘管採取了安全措施，但鑑於我們的內部信息技術系統以及我們當前和未來任何供應商、合作者和其他承包商和顧問的系統的規模和複雜性，以及他們保存的機密信息的數量不斷增加，這些信息技術系統很容易受到計算機病毒、計算機黑客、惡意代碼、員工錯誤、盜竊或誤用、拒絕服務攻擊、複雜的民族國家和民族國家支持的行為者、未經授權的訪問、自然災害、恐怖主義、戰爭、電信和電氣故障或其他損害的破壞或中斷。隨着來自世界各地的未遂攻擊和入侵的數量、強度和複雜性增加，安全漏洞或破壞的風險普遍增加，特別是通過網絡攻擊或網絡入侵(包括計算機黑客、外國政府和網絡恐怖分子)。我們可能無法預見所有類型的安全威脅，也可能無法針對所有這些安全威脅實施有效的預防措施。網絡犯罪分子使用的技術經常變化，可能在啟動之前不會被識別，而且可能來自各種各樣的來源，包括外部服務提供商、有組織犯罪分支機構、恐怖組織或敵對的外國政府或機構等外部團體。

雖然我們設法保障我們的資訊科技系統免受系統故障、意外和保安破壞，但我們的努力可能不會成功。如果發生這樣的事件，可能會導致我們的開發計劃和業務運營中斷，無論是由於我們的商業機密或其他專有或機密信息的丟失，還是由於其他中斷。例如，未來臨牀試驗的臨牀試驗數據丟失可能會導致我們的監管審批工作延遲，並顯著增加我們恢復或複製數據的成本。如果我們的信息系統或數據遭遇嚴重的網絡安全入侵，與調查、補救和潛在的向交易對手、數據主體、監管機構或其他人通報違規行為相關的成本可能會很高。此外，我們的補救努力可能不會成功。此外，如果我們的供應商、合作者以及其他承包商和顧問的信息技術系統受到中斷或安全漏洞的影響，我們可能沒有足夠的資源來對抗此類第三方，我們可能不得不花費大量資源來減輕此類事件的影響，並制定和實施保護措施，以防止未來發生此類事件。如果我們不分配和有效管理建立和維持適當的技術和網絡安全基礎設施所需的資源，我們可能遭受嚴重的業務中斷，包括交易錯誤、供應鏈或製造中斷、處理效率低下、數據丟失或知識產權或其他專有信息的丟失或損壞。

如果任何中斷或安全漏洞導致我們或我們的供應商、合作者或其他承包商或顧問的數據或應用程序丟失或損壞，或者不適當地披露機密或專有信息，我們可能會招致包括訴訟暴露、處罰和罰款在內的責任，我們可能成為監管行動或調查的對象，我們的競爭地位和聲譽可能會受到損害，我們候選產品的進一步開發和商業化可能會延遲。由於這樣的事件，我們可能會違反合同義務。此外，任何此類導致未經授權訪問、使用或泄露個人信息(包括有關我們客户或員工的個人信息)的事件都可能損害我們的聲譽，迫使我們遵守聯邦和/或州違反通知法和外國等效法律，強制我們採取糾正措施，否則我們將根據保護個人信息隱私和安全的法律和法規承擔責任，這可能導致重大的法律和經濟風險以及聲譽損害。上述任何一種情況都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果或前景產生實質性的不利影響。

上述事件的財務風險可能無法通過我們維持的任何保險投保或不能完全覆蓋，並可能對我們的業務、財務狀況、運營結果或前景產生重大不利影響。此外，我們不能保證我們現有的保險範圍將繼續以可接受的條件提供，或者我們的保險公司不會拒絕承保任何未來的索賠。不能保證我們合同中的責任限制是可強制執行的或足夠的，或以其他方式保護我們免受上述事件造成的責任或損害。

我們的業務或我們所依賴的第三方的業務可能會受到自然災害、流行病或其他災難性事件的影響。

我們依賴我們的員工、顧問、CMO、CRO和CLRO以及監管機構和其他各方來持續運營我們的業務。雖然我們維持災難恢復計劃，但它們可能不能充分保護我們。儘管我們對自然災害或其他災難性事件採取了任何預防措施，但這些事件，包括恐怖襲擊、流行病、颶風、火災、洪水、冰雪和暴風雪，可能會對我們的研發、臨牀前研究、臨牀試驗以及最終對我們產品的商業化造成重大幹擾。自然災害、戰爭爆發、敵對行動升級和恐怖主義行為或其他“天災”等事件造成的基礎設施長期中斷，特別是涉及我們設有辦事處、製造廠或臨牀試驗地點的城市，可能會對我們的業務造成不利影響。雖然我們提供業務中斷保險單，並且通常在合同中有條款在某些情況下保護我們，但我們的承保範圍可能無法應對或不足以補償可能發生的所有損失。任何影響我們、我們的CMO、CRO或CLRO、監管機構或與我們接觸的其他各方的自然災害或災難性事件都可能對我們的運營和財務業績產生重大負面影響。

新冠肺炎疫情可能會影響我們啟動和完成臨牀前研究的能力，推遲我們計劃中的臨牀試驗或未來臨牀試驗的啟動，擾亂監管活動，或對我們的業務和運營產生其他不利影響。此外，這場大流行造成了重大破壞，並可能對世界各地的經濟造成不利影響，這可能會對我們的業務產生負面影響。

2019年12月，一種新的冠狀病毒株-SARS-CoV-2在中國出現，它會導致一種被稱為新冠肺炎的疾病。從那時起，新冠肺炎已經擴展到包括美國在內的全球多個國家。2020年3月，世界衞生組織宣佈新冠肺炎疫情為大流行。新冠肺炎疫情正在導致許多國家政府採取措施，通過隔離、旅行限制、加強邊境審查和其他措施來減緩疫情的蔓延。疫情爆發和政府採取的應對措施也對企業和商業產生了直接和間接的重大影響，因為出現了勞動力短缺；供應鏈中斷；設施和生產暫停；對醫療服務和用品等某些商品和服務的需求激增，而對旅行等其他商品和服務的需求下降。

疫情的未來進展及其對我們的業務和運營的影響是不確定的。我們和我們的CMO和CRO已經經歷了進行研究規模生產和執行一些臨牀前研究的能力的下降，我們可能會面臨影響我們啟動和完成臨牀前研究的能力的中斷，以及採購對我們的研發活動至關重要的項目的中斷，例如我們可能開發的任何候選產品的製造所使用的原材料，我們臨牀前研究中使用的實驗室用品，或者用於臨牀前試驗的動物，這些動物由於應對疫情的持續努力而出現短缺。我們和我們的CRO和CMO可能會面臨與我們未來的啟用IND的研究和臨牀試驗相關的中斷，原因包括臨牀前研究的延誤、生產中斷、獲得必要的IRB、IBC或其他必要的現場批准的能力，以及臨牀試驗現場的其他延誤。

應對新冠肺炎疫情還可能重新分配監管和知識產權方面的資源，從而對我們推進監管審批和保護知識產權的能力產生不利影響。此外，由於旨在限制面對面互動的措施，我們可能會面臨監管會議和審批的障礙。這場大流行已經對全球金融市場造成了重大幹擾，並可能繼續造成這種幹擾，這可能會影響我們股票價格和股票交易的波動性。我們不能確定新冠肺炎疫情對我們業務的整體影響，儘管由於上述原因，它有可能對我們的財務狀況、運營結果和前景產生不利影響。

我們不知道活躍的交易市場是否會為我們的普通股繼續發展或維持，因此，我們的股東可能很難出售他們持有的普通股。

我們的普通股於2020年9月17日在納斯達克全球精選市場開始交易。在2020年9月17日之前，我們的普通股沒有公開市場，我們不能向您保證，我們股票的活躍交易市場將繼續發展或持續下去。因此，我們的股東可能很難在不壓低普通股市場價格的情況下出售他們的股票，或者根本就很難。

我們普通股的價格波動很大，這可能會給我們的股東帶來重大損失。

我們的股票價格一直在波動，而且很可能會繼續波動。總的來説，股票市場，特別是小型生物製藥公司的市場，經歷了極端的價格波動和成交量波動，這些波動往往與特定公司的經營業績無關。由於這種波動，我們的股東可能無法以或高於他們購買股票的價格出售普通股。我們普通股的市場價格可能受到許多因素的影響，包括：

在過去，在一家公司的證券市場價格波動之後，經常會對該公司提起證券集體訴訟。我們作為當事人的任何訴訟，無論有無正當理由，都可能導致不利的判決。我們也可能決定以不利的條件解決訴訟。任何此類負面結果都可能導致支付鉅額損害賠償或罰款、損害我們的聲譽或對我們的產品或業務實踐產生不利影響。這類訴訟還可能導致我們招致其他鉅額費用來為此類索賠辯護，並轉移管理層的注意力和資源。

如果證券分析師不發表或停止發表研究或報告，或發表誤導性的、不準確的或不利的關於我們業務的研究報告，或者如果他們發表對我們股票的負面評價，我們股票的價格和交易量可能會下降。

我們普通股的交易市場在一定程度上依賴於行業或金融分析師發佈的關於我們或我們業務的研究和報告。我們無法控制這些分析師。不能保證現有的分析師會繼續跟蹤我們，也不能保證新的分析師會開始跟蹤我們。也不能保證任何覆蓋分析師會提供有利的報道。如果一名或多名跟蹤我們業務的分析師下調了他們對我們股票的評估，或者發表了關於我們業務的不準確或不利的研究報告，或者提供了關於我們競爭對手的更有利的相對建議，我們的股票價格可能會下跌。如果這些分析師中的一位或多位不再跟蹤我們的股票，我們可能會失去我們股票在市場上的可見度，這反過來可能會導致我們的股價和交易量下降。

不利的全球經濟狀況可能會對我們的業務、財務狀況、股票價格和經營業績產生不利影響。

我們的經營業績可能會受到全球經濟和全球金融市場總體狀況的不利影響。例如，2008年全球金融危機導致資本和信貸市場極度波動和中斷。新冠肺炎疫情導致的嚴重或長期的經濟低迷可能會給我們的業務帶來各種風險，包括對我們可能開發的任何候選產品的需求減弱。經濟疲軟或下滑也可能給我們的供應商帶來壓力，可能導致供應中斷。如果當前的股票和信貸市場惡化，可能會使任何必要的債務或股權融資變得更加困難、成本更高、稀釋程度更高。如果不能及時以有利的條件獲得任何必要的融資，可能會削弱我們實現增長戰略的能力，可能會損害我們的財務業績和股價，並可能要求我們推遲或放棄臨牀開發計劃。此外，我們目前或未來的服務供應商、製造商或其他合作者可能無法挺過經濟困難時期，這可能會直接影響我們按時和按預算實現經營目標的能力。我們無法預見當前的經濟氣候和金融市場狀況可能對我們的業務產生不利影響的所有方式。

我們的高管和董事及其附屬公司，如果他們選擇共同行動，就有能力對提交給股東批准的所有事項產生重大影響。

截至2020年3月31日，我們的高管和董事及其附屬公司總共實益擁有的股份約佔我們普通股的42.7%。因此，如果這些股東選擇共同行動，他們將能夠對提交給我們股東批准的所有事項以及我們的管理和事務產生重大影響，即使其中一些人或實體可能與您的利益不同。例如，如果這些股東選擇共同行動，他們可能會對董事的選舉以及對我們所有或幾乎所有資產的任何合併、合併或出售的批准產生重大影響。

我們在現金和現金等價物的使用上擁有廣泛的自由裁量權，可能無法有效地使用它們。

我們的管理層在運用我們的現金、現金等價物和有價證券方面擁有廣泛的自由裁量權，可以以不會改善我們的經營業績或提高我們普通股價值的方式使用這些資金，或者以我們的股東可能不同意的方式使用這些資金。如果我們的管理層不能有效地運用這些資金，可能會造成財務損失，從而導致我們普通股的價格下跌，並推遲我們候選產品的開發。在它們使用之前，我們可能會以不產生收入或貶值的方式投資這些資金。

由於我們預計在可預見的將來不會為我們的股本支付任何現金股息，因此資本增值(如果有的話)將是我們股東的唯一收益來源。

我們從未宣佈或支付過我們股本的現金股息。我們目前打算保留我們未來的所有收益(如果有的話)，為我們業務的增長和發展提供資金。因此，在可預見的未來，我們普通股的資本增值(如果有的話)將是我們股東的唯一收益來源。

我們總流通股的很大一部分可能在不久的將來出售給市場，這可能導致我們普通股的市場價格大幅下降，即使我們的業務做得很好。

在公開市場上出售我們普通股的大量股票，或者市場上認為持有大量股票的人打算出售股票，可能會降低我們普通股的市場價格，或者削弱我們未來通過出售股權證券籌集資金的能力。截至2021年4月30日，我們有51,205,932股普通股流通股。

根據適用的證券法，我們所有的普通股流通股均可在公開市場出售。

此外，持有我們相當數量的普通股以及在行使未償還期權時可發行的普通股的持有者有權在特定條件下要求我們提交關於他們股票的登記聲明，或將他們的股票包括在我們可能為自己或其他股東提交的登記聲明中。我們還提交了一份S-8表格的登記聲明，登記我們根據股權補償計劃能夠發行的所有普通股。在S-8表格中根據這些註冊聲明登記的股票在發行時可以在公開市場上自由出售，但受適用於聯屬公司、歸屬安排和行使期權的數量限制。

我們是一家“新興成長型公司”和一家“較小的報告公司”，適用於新興成長型公司和較小的報告公司的披露要求降低，可能會降低我們的普通股對投資者的吸引力。

我們是一家“新興成長型公司”，或EGC，正如2012年的Jumpstart Our Business Startups Act或JOBS Act所定義的那樣。我們可能會一直是EGC，直到2025年12月31日，儘管如果在此之前的任何6月30日，非附屬公司持有的我們普通股的市值超過7.0億美元，或者如果我們在任何財年的年毛收入達到10.7億美元或更多，我們將從適用年度的12月31日起停止成為EGC。如果我們在三年內發行超過10億美元的不可轉換債券，我們也將不再是EGC。只要我們仍然是EGC，我們就被允許並打算依賴於某些適用於其他非EGC的公眾公司的披露要求的豁免。這些豁免包括：

即使我們不再有資格成為一家新興的成長型公司，我們也可能繼續有資格成為一家規模較小的報告公司，這將使我們能夠利用許多相同的披露要求豁免，包括在我們的定期報告和委託書中減少關於高管薪酬的披露義務。此外，如果我們是一家年收入低於1億美元的較小的報告公司，我們將不需要遵守2002年薩班斯-奧克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)第404條或第404條的審計師認證要求。

我們無法預測，如果我們依賴這些豁免，投資者是否會發現我們的普通股吸引力下降。如果一些投資者因此發現我們的普通股吸引力下降，我們的普通股交易市場可能會變得不那麼活躍，我們的股價可能會更加波動。

此外，“就業法案”允許EGC利用延長的過渡期遵守適用於上市公司的新會計準則或修訂後的會計準則，直到這些準則適用於私營公司。我們選擇利用這一延長的過渡期，這意味着當一項標準發佈或修訂時，如果它對公共或私營公司有不同的申請日期，我們將在私營公司採用新的或修訂的標準時採用新的或修訂的標準，並將一直這樣做，直到我們不可撤銷地選擇“退出”延長的過渡期或不再符合EGC的資格。只要私營公司獲準提早採用任何新的或修訂的會計準則，我們都可以選擇提早採用。

作為一家上市公司，我們已經並將繼續增加成本，我們的管理層已經並將繼續被要求投入大量時間來實施新的合規舉措和公司治理實踐。

作為一家上市公司，特別是在我們不再是EGC或較小的報告公司之後，我們將產生鉅額的法律、會計和其他費用，這是我們以前作為私人公司沒有發生的。2002年的薩班斯-奧克斯利法案、多德-弗蘭克華爾街改革和消費者保護法案、納斯達克全球精選市場的上市要求以及其他適用的證券規則和條例對上市公司提出了各種要求，包括建立和維持有效的披露、財務控制和公司治理做法。我們的管理層和其他人員致力於並將需要繼續投入大量時間在這些合規倡議上。此外，這些規則和條例將增加我們的法律和財務合規成本，特別是在我們僱傭額外的財務和會計員工以滿足上市公司內部控制和財務報告要求的情況下，與我們還是一傢俬營公司時相比，這將使一些活動更加耗時和成本更高。例如，我們預計這些規則和規定可能會使我們更難和更昂貴地獲得董事和高級管理人員責任保險，我們可能會被迫接受降低的保單限額和承保範圍，或者為獲得相同或類似的保險而招致更高的成本。這些事件的影響也可能使我們更難吸引和留住合格的董事會成員。

我們正在評估這些規章制度，不能預測或估計我們可能產生的額外成本或這些成本的時間。這些規則和條例往往有不同的解釋，在許多情況下是因為它們缺乏特殊性，因此，隨着監管機構和理事機構提供新的指導意見，它們在實踐中的適用可能會隨着時間的推移而演變。這可能導致關於合規事項的持續不確定性，以及持續修訂披露和治理做法所需的更高成本。我們打算投入資源來遵守不斷變化的法律、法規和標準，這項投資可能會導致一般和行政費用的增加，並將管理層的時間和注意力從創收活動轉移到合規活動上。儘管我們努力遵守新的法律、法規和標準，但如果我們不遵守，監管部門可能會對我們提起法律訴訟，我們的業務可能會受到損害。

根據第404條，從我們向證券交易委員會提交截至2021年12月31日年度的Form 10-K年度報告開始，我們的管理層必須就我們對財務報告的內部控制提交一份報告。然而，雖然我們仍然是一家EGC或一家年收入低於1億美元的較小報告公司，我們將不需要包括由我們的獨立註冊會計師事務所出具的財務報告內部控制的認證報告。為了在規定的期限內達到第404條的要求，我們正在進行一個過程來記錄和評估我們對財務報告的內部控制，這既是昂貴的，也是

很有挑戰性。在這方面，我們需要繼續投入內部資源，包括增聘財務和會計人員，可能聘請外部顧問，並通過詳細的工作計劃，以評估和記錄財務報告內部控制的充分性，繼續酌情采取步驟改進控制程序，通過測試驗證控制是否如文件所述發揮作用，並實施持續的報告和改進財務報告內部控制的程序。儘管我們做出了努力，但我們仍有可能在規定的時間內或根本無法得出結論，即我們對財務報告的內部控制是有效的，符合第404條的要求。如果我們在財務報告的內部控制中發現一個或多個重大弱點，可能會導致金融市場因對我們財務報表的可靠性失去信心而產生不良反應。

如果我們不能保持有效的財務報告內部控制制度，我們可能無法準確地報告我們的財務結果，也不能防止欺詐。因此，股東可能會對我們的財務和其他公開報告失去信心，這將損害我們的業務和我們普通股的交易價格。

對財務報告的有效內部控制對於我們提供可靠的財務報告是必要的，並與適當的披露控制和程序一起旨在防止欺詐。任何未能實施要求的新的或改進的控制措施，或在實施過程中遇到的困難，都可能導致我們無法履行我們的報告義務。此外，我們根據第404條進行的任何測試，或我們的獨立註冊會計師事務所隨後進行的任何測試，都可能揭示我們在財務報告內部控制方面的缺陷，這些缺陷被認為是實質性的弱點，或者可能需要對我們的財務報表進行前瞻性或追溯性的更改，或者發現需要進一步關注或改進的其他領域。不良的內部控制也可能導致投資者對我們報告的財務信息失去信心，這可能會損害我們的業務，並對我們的股票交易價格產生負面影響。

我們被要求每季度披露內部控制和程序的變化，我們的管理層也被要求每年評估這些控制的有效性。然而，只要我們是JOBS法案下的EGC或年收入低於1億美元的較小報告公司，我們的獨立註冊會計師事務所就不需要根據第404條證明我們對財務報告的內部控制的有效性。我們可以成為一名EGC長達五年。對我們財務報告內部控制有效性的獨立評估可能會發現我們管理層評估可能無法發現的問題。我們對財務報告的內部控制中未被發現的重大缺陷可能導致財務報表重述，並要求我們產生補救費用，這可能會對我們的股票交易價格產生負面影響。

我們公司章程文件和特拉華州法律中的條款可能會使收購我們公司變得更加困難，這可能對我們的股東有利，並可能阻止我們的股東試圖更換或罷免我們目前的董事和管理層成員。

我們重述的公司註冊證書以及我們修訂和重述的章程中的條款可能會阻礙、推遲或阻止股東可能認為有利的公司合併、收購或其他控制權變更，包括否則我們的股東可能從其股票中獲得溢價的交易。這些條款還可能限制投資者未來可能願意為我們普通股股票支付的價格，從而壓低我們普通股的市場價格。此外，由於我們的董事會負責任命我們管理團隊的成員，這些規定可能會使股東更難更換我們的董事會成員，從而挫敗或阻止股東試圖更換或罷免我們目前的管理層。除其他事項外，這些條文包括：

此外，由於我們是在特拉華州註冊成立的，我們受特拉華州公司法第203條(即DGCL)的規定管轄，該條款禁止持有我們已發行有表決權股票超過15%的人在交易日期後三年內與我們合併或合併，除非合併或合併以規定的方式獲得批准。

我們重述的公司註冊證書指定特拉華州衡平法院和美利堅合眾國聯邦地區法院為我們的股東可能發起的某些類型的訴訟和訴訟的唯一和獨家論壇，這可能限制我們的股東在與我們或我們的董事、高級管理人員和員工的糾紛中獲得有利的司法論壇的能力。

我們重述的公司註冊證書規定，除非我們書面同意選擇替代法院，否則特拉華州衡平法院(或者，如果特拉華州衡平法院沒有管轄權，則是特拉華州地區聯邦地區法院)將是特拉華州成文法或普通法下下列類型訴訟或程序的唯一和獨家法院：

這些法院條款的選擇將不適用於為執行《交易法》規定的義務或責任而提起的訴訟。此外，證券法第22條賦予聯邦法院和州法院對所有此類證券法訴訟的同時管轄權。因此，州法院和聯邦法院都有管轄權受理此類索賠。為了避免不得不在多個司法管轄區對索賠提起訴訟，以及不同法院做出不一致或相反裁決的威脅等考慮因素，我們重述的公司註冊證書規定，除非我們書面同意選擇替代法院，否則在法律允許的最大範圍內，美國聯邦地區法院應是解決根據證券法提出的任何索賠的唯一和獨家法院。雖然特拉華州法院已經確定這種選擇的法院條款在事實上是有效的，但股東仍然可以尋求在排他性法院條款指定的地點以外的地點提出索賠。在這種情況下，我們期望大力維護我們重述的公司註冊證書的獨家論壇條款的有效性和可執行性。這可能需要與在其他法域解決此類訴訟相關的大量額外費用，而且不能保證這些規定將由這些其他法域的法院執行。

這些排他性論壇條款可能會限制我們的股東在司法論壇上提出他們認為有利於與我們或我們的董事、高級管理人員或員工發生糾紛的索賠的能力，這可能會阻止針對我們和我們的董事、高級管理人員和員工的此類訴訟。如果法院發現我們重述的公司註冊證書中包含的任何一項排他性法院條款在訴訟中不適用或不可執行，我們可能會在其他司法管轄區產生與解決此類訴訟相關的進一步重大額外費用，所有這些都可能對我們的業務、財務狀況和經營業績產生重大不利影響。

美國或全球專利法的變化可能會降低專利的整體價值，從而削弱我們保護我們可能開發的任何候選產品和我們的技術的能力。

美國和世界各地專利法或專利法解釋的變化，包括專利改革立法，如《Leahy-Smith America Inents Act》或《Leahy-Smith Act》，可能會增加起訴任何已有或未獲許可的專利申請，以及維護、執行或保護任何當前已獲許可的已頒發專利以及我們未來可能擁有或未獲許可的已頒發專利的不確定性和成本。萊希-史密斯法案(Leahy-Smith Act)包括對美國專利法的一些重大修改。這些變化包括影響專利申請起訴方式的條款，重新定義現有技術，為競爭對手提供更有效和更具成本效益的途徑來挑戰專利的有效性，以及允許第三方在專利期間向美國專利商標局提交現有技術。

在美國專利商標局管理的授權後程序中攻擊專利有效性的起訴和附加程序，包括授權後審查、當事各方之間的審查和派生程序。假設可專利性的其他要求得到滿足，在2013年3月之前，在美國，最先發明所要求保護的發明的人有權獲得專利，而在美國以外，最先提交專利申請的人有權獲得專利。2013年3月之後，根據《萊希-史密斯法案》(Leahy-Smith Act)，美國過渡到先提交申請的制度。在這種制度下，假設可專利性的其他法定要求得到滿足，第一個提交專利申請的發明人將有權獲得一項發明的專利，無論所要求的發明是否是第三方最先發明的。因此，Leahy-Smith法案及其實施可能會增加圍繞起訴我們的專利申請以及執行或保護我們未來可能擁有或正在許可的已授權專利和已授權專利的不確定性和成本，所有這些都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。由於美國和大多數其他國家/地區的專利申請在提交後或發佈前的一段時間內是保密的，我們不能確定我們或我們的許可人是第一個(I)提交與我們的候選產品相關的任何專利申請或(Ii)發明我們或我們的許可人的專利或專利申請中要求的任何發明。

美國發明法還包括一些重大變化，這些變化將影響專利申請的起訴方式，也可能影響專利訴訟。這些措施包括允許第三方在專利訴訟期間向美國專利商標局提交現有技術，以及由美國專利商標局管理的授權後程序(包括授權後審查、當事各方之間的審查和派生程序)攻擊專利有效性的額外程序。由於USPTO訴訟中的證據標準低於美國聯邦法院宣佈專利主張無效所需的證據標準，第三方可能會在USPTO訴訟中提供足以讓USPTO裁定權利要求不可專利的證據，即使同樣的證據如果首先在地區法院訴訟中提交將不足以使權利要求無效。因此，第三方可以嘗試使用美國專利商標局的程序來審查我們的專利權利要求的可專利性，如果在地區法院訴訟中首先被第三方作為被告提出質疑，這些專利權利要求不會被宣佈無效。因此，美國發明法及其實施可能會增加圍繞我們擁有或許可的專利申請的起訴以及執行或保護我們擁有或許可的已發行專利的不確定性和成本，所有這些都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。

此外，企業在生物製品和藥品開發和商業化方面的專利地位尤其不確定。美國最高法院最近的裁決縮小了某些情況下可獲得的專利保護範圍，並在某些情況下削弱了專利所有者的權利。作為一個例子，在Assoc的案例中。在分子病理學訴Myriad Genetics，Inc.一案中，美國最高法院裁定，DNA分子的某些主張不能獲得專利，僅僅因為它們是從周圍的材料中分離出來的。此外，2012年，美國專利商標局向專利審查員發佈了一份指導備忘錄，指出針對自然規律、自然現象或自然發生的關係或關聯的過程權利要求不包括將自然原則整合到所要求保護的發明中的額外元素或步驟，從而使自然原則得到實際應用，並且權利要求本身的金額遠遠超過自然原則本身的權利要求應被駁回，因為這些權利要求針對的是不符合專利條件的主題。因此，根據指導備忘錄，不能保證我們可能開發的任何候選產品或我們的技術的專利權主張將由美國專利商標局或同等的外國專利局持有，或由美國或外國司法管轄區的法院持有，以涵蓋可申請專利的主題。這一系列事件在專利獲得後的有效性和可執行性方面造成了不確定性。根據美國國會、聯邦法院和美國專利商標局未來的行動，管理專利的法律和法規可能會以不可預測的方式發生變化，這可能會對我們的專利權以及我們未來保護、捍衞和執行專利權的能力產生實質性的不利影響。

税收法律法規或其實施或解釋的變化可能會對我們的業務和財務狀況產生不利影響。

任何時候都可能頒佈新的收入、銷售、使用或其他税收法律、法規、規則、法規或條例，這可能會對我們的業務或財務狀況產生不利影響。此外，現有的税務法律、法規、規則、法規或條例可能會被解釋、更改、修改或適用於我們。例如，2017年12月22日，美國政府頒佈了税法，對該法進行了重大改革。除其他事項外，税法對公司税進行了重大改革，包括將公司税率從35%的最高邊際税率降至21%的統一税率，將淨利息支出的減税幅度限制在調整後應税收入的30%(某些小企業除外)，將2017年12月31日之後的納税年度產生的NOL的減税幅度限制為本年度應税收入的80%，以及取消2017年12月31日之後的納税年度發生的虧損的NOL結轉對海外收益徵收一次性減税，無論這些收益是否匯回國內，取消美國對外國收益的税收(某些重要的例外情況除外)，允許立即扣除某些新投資，而不是隨着時間的推移扣除折舊費用，以及修改或廢除許多業務扣除和抵免。

此外，作為國會對新冠肺炎大流行的迴應的一部分，家庭第一冠狀病毒反應法於2020年3月18日頒佈，CARE法案於2020年3月27日頒佈，COVID救濟條款被納入2020年12月27日頒佈的2021年綜合撥款法案。這些法律中的每一條都包含許多税收條款。特別是，CARE法案追溯並暫時(從2021年1月1日之前的納税年度開始)暫停適用作為税法一部分頒佈的80%收入限制的NOL的使用。它還規定，在2017年12月31日之後至2021年1月1日之前的任何納税年度產生的NOL通常有資格追溯到五年內。CARE法案還暫時(從2019年或2020年開始的納税年度)放寬了淨利息支出的減税限制，將限制從調整後應税收入的30%提高到50%。

税法、FFCR法、CARE法和CARA的監管指導正在並將繼續提供，這些指導最終可能會增加或減少這些法律對我們業務和財務狀況的影響。國會也有可能制定與新冠肺炎疫情相關的額外立法，其中一些可能會對我們的公司產生影響。此外，目前還不確定各州是否以及在多大程度上符合税法、FFCR法案、CARE法案或CAA。

我們的披露控制和程序可能無法阻止或檢測所有錯誤或欺詐行為。

我們必須遵守修訂後的1934年證券交易法或交易法的某些報告要求。我們的披露控制和程序旨在合理地確保我們在根據“交易所法案”提交或提交的報告中要求披露的信息在美國證券交易委員會的規則和表格規定的時間內積累並傳達給管理層，並進行記錄、處理、彙總和報告。我們相信，任何披露管制和程序，或任何內部管制和程序，無論構思和運作如何完善，都只能提供合理而非絕對的保證，確保管制制度的目標得以達致。這些固有的限制包括這樣的現實：決策過程中的判斷可能是錯誤的，故障可能會因為簡單的錯誤或錯誤而發生。此外，某些人的個人行為、兩個或兩個以上人的串通或未經授權超越控制，都可以規避控制。因此，由於我們的控制系統的固有限制，由於錯誤或欺詐而導致的錯誤陳述或披露不足的情況可能會發生，而不會被發現。

2020年9月21日，我們完成了普通股的首次公開募股(IPO)，據此我們發行和出售了14,089,314股普通股，其中包括我們根據充分行使承銷商以每股19.00美元的價格向公眾購買額外股票的選擇權出售的1,837,736股普通股，總收益為2.677億美元。

首次公開募股發行和出售的所有股票都是根據美國證券交易委員會於2020年9月16日宣佈生效的S-1表格註冊聲明(第333-248414號文件)，根據修訂後的1933年證券法註冊的。摩根大通證券有限責任公司(J.P.Morgan Securities LLC)、傑富瑞(Jefferies LLC)、派珀·桑德勒公司(Piper Sandler&Co.)和斯蒂菲爾·尼古拉斯公司(Stifel，Nicolaus&Company，Inc.)擔任此次IPO的聯合簿記管理人。

在扣除承保折扣和佣金以及我們應支付的發售費用後，我們獲得的淨收益總額約為2.464億美元。

截至2021年3月31日，我們已將IPO淨收益中的約4920萬美元用於繼續研發我們的計劃，繼續開發和增強我們的專有力量平臺，以及用於營運資金和其他一般企業用途。我們根據證券法第424(B)(4)條於2020年9月17日提交給證券交易委員會的最終招股説明書中描述的此次發行所得淨收益的計劃用途沒有實質性變化。

根據1934年證券交易法的要求，註冊人已正式促使本報告由正式授權的簽名人代表其簽署。

特拉華州	36-4883909
(述明或其他司法管轄權公司或組織)	(税務局僱主識別號碼)
冬街830號馬薩諸塞州沃爾瑟姆	02451
(主要行政辦公室地址)	(郵政編碼)

		頁面
有關前瞻性陳述的警示説明		2
第一部分：	財務信息	4
第一項。	財務報表(未經審計)	4
	簡明綜合資產負債表	4
	簡明合併經營報表與全面虧損	5
	現金流量表簡明合併報表	7
	未經審計的簡明合併財務報表附註	8
第二項。	管理層對財務狀況和經營成果的探討與分析	18
第三項。	關於市場風險的定量和定性披露	26
項目4.	管制和程序	26
第二部分。	其他信息	26
第一項。	法律程序	26
第1A項	風險因素	26
第二項。	未登記的股權證券銷售和收益的使用	80
第三項。	高級證券違約	80
項目4.	礦場安全資料披露	80
第五項。	其他資料	80
第6項	陳列品	81
簽名		82

		預計使用壽命
實驗室設備		5年
傢俱和固定裝置		5年
計算機設備		3年
租賃權的改進		租賃年限較短或10年

	3月31日，			12月31日，
(單位：千)	2021			2020
實驗室設備	$	2,763		$	2,744
辦公室和計算機設備		79			78
租賃權的改進		14			14
在建工程		154			105
物業和設備-按成本計算		3,010			2,941
減去累計折舊和攤銷		(1,233	)		(995	)
財產和設備--網絡	$	1,777		$	1,946

	截至2021年3月31日
(單位：千)	攤銷成本		未實現收益		未實現虧損			總計
商業票據	$	20,882	$	4	$	—		$	20,886
存單		119,450		3		(78	)		119,375
公司債務證券		11,957		1		—			11,958
美國國庫券		19,915		2		—			19,917
總計	$	172,204	$	10	$	(78	)	$	172,136

	截至2020年12月31日
(單位：千)	攤銷成本		未實現收益		未實現虧損			總計
商業票據	$	6,412	$	—	$	—		$	6,412
存單		1,504		—		—			1,504
公司債務證券		36,573		—		(27	)		36,546
總計	$	44,489	$	—	$	(27	)	$	44,462

(單位：千)	2021年3月31日
在一年或更短的時間內到期	$	119,510
在一年到兩年內到期		52,626
兩年後到期		—
總計	$	172,136

	以RSU為基礎的股份數量		加權平均值授予日期公允價值
截至2021年1月1日發行和未授權		403,355	$	23.60
授與		85,900		17.67
既得		—
沒收		—
截至2021年3月31日發行和未授權		489,255	$	22.62

	數量：限售股
截至2021年1月1日發行和未授權		370,329
既得		(70,539	)
截至2021年3月31日發行和未授權		299,790

(單位：千)	截至2021年3月31日的三個月
經營租賃成本	$	190
短期租賃成本		—
可變租賃成本		114
總租賃成本	$	304

(單位：千)		截至2021年3月31日的三個月
營業租賃的營業現金流		$	197

(單位：千)	截至2021年3月31日
加權平均剩餘租賃期限-經營租賃	0.8年
加權平均貼現率-營業租賃		3.25	%

截至十二月三十一日止的年度：	(單位：千)
2021年(剩餘9個月)	$	603
未來最低租賃付款總額		603
減去：推定利息		(7	)
租賃負債現值	$	596

展品數		描述
10.1*		由Dyne治療公司和BP3-BOS1 1560 Trapelo Road LLC之間租賃，日期為2020年12月4日，經修訂。
31.1*		根據根據2002年薩班斯-奧克斯利法案第302節通過的1934年證券交易法規則13a-14(A)和15d-14(A)對首席執行官進行認證。
31.2*		根據根據2002年薩班斯-奧克斯利法案第302節通過的1934年證券交易法規則13a-14(A)和15d-14(A)對首席財務官進行認證。
32.1†		根據2002年薩班斯-奧克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)第906節通過的《美國法典》第18編第1350條對首席執行官的認證。
32.2†		根據2002年薩班斯-奧克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)第906節通過的美國法典第18編第1350條對首席財務官的認證。
101.INS		XBRL實例文檔
101.SCH		XBRL分類擴展架構文檔
101.CAL		XBRL分類擴展計算鏈接庫文檔
101.DEF		XBRL分類擴展定義Linkbase文檔
101.LAB		XBRL分類擴展標籤Linkbase文檔
101.PRE		XBRL分類擴展演示文稿Linkbase文檔

	戴恩治療公司(Dyne Treateutics，Inc.)

日期：2021年5月6日	由以下人員提供：	/s/s約書亞·布魯姆(Joshua Brumm)
		約書亞·布魯姆
		總裁兼首席執行官
		(首席行政主任)

日期：2021年5月6日	由以下人員提供：	/s/s理查德·斯卡爾佐(Richard Scalzo)
		理查德·斯卡爾佐(Richard Scalzo)
		會計與行政副總裁兼財務主管
		(首席財務會計官)