fulc-10q_20210331.htm

規模較小的新聞報道公司

在從中國到日本的過渡期內，中國從中國到日本，從中國到日本的過渡期，都是從中國過渡到中國，從中國到日本的過渡期。

用複選標記表示註冊人(1)是否在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類報告的較短期限內)提交了1934年證券交易法第13條或第15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內是否符合此類提交要求。*☐

用複選標記表示註冊人是否在過去12個月內(或在註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T規則第405條(本章232.405節)要求提交的每個交互數據文件。*☐

用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司或新興成長型公司。參見“交易法”第12b-2條中“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小報告公司”和“新興成長型公司”的定義。

如果是新興成長型公司，用複選標記表示註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據交易法第13(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則。-☐

用複選標記表示註冊人是否為空殼公司(如交易法第12b-2條所定義)。**是☐*

截至2021年4月29日，註冊人擁有32,679,596股普通股，每股面值0.001美元。

這份關於Form 10-Q的季度報告包含前瞻性陳述，這些陳述反映了我們目前對我們的運營和財務業績等方面的看法。除本季度報告(Form 10-Q)中包含的有關歷史事實的陳述外，其他所有陳述，包括有關我們的戰略、未來運營、未來財務狀況、未來收入、預計成本、前景、計劃、管理目標和預期市場增長的陳述，均為前瞻性陳述。詞語“預期”、“相信”、“繼續”、“可能”、“估計”、“期望”、“打算”、“可能”、“可能”、“展望”、“計劃”、“潛在”、“預測”、“項目”、“應該”、“目標”、“將會”，以及這些詞語的否定版本和其他類似表述旨在識別前瞻性陳述。儘管並不是所有的前瞻性陳述都包含這些識別詞語。此類前瞻性陳述會受到各種風險和不確定因素的影響。因此，存在或將有重要因素可能導致實際結果或結果與這些陳述中指出的大不相同。我們相信這些因素包括但不限於“風險因素”一節所述的因素，其中包括：

我們可能無法實際實現我們的前瞻性陳述中披露的計劃、意圖或期望，您不應過度依賴我們的前瞻性陳述。實際結果或事件可能與我們在前瞻性陳述中披露的計劃、意圖和預期大不相同。我們在這份關於Form 10-Q的季度報告中的警示性陳述中包含了重要因素，特別是在“風險因素”部分，我們認為這些因素可能會導致實際結果或事件與我們的前瞻性陳述大不相同。我們的前瞻性陳述並不反映我們可能進行或進入的任何未來收購、合併、處置、合作、合資或投資的潛在影響。

您應該完整閲讀這份Form 10-Q季度報告和我們在Form 10-Q季度報告中作為證物提交的文件，並瞭解我們未來的實際結果可能與我們預期的大不相同。本Form 10-Q季度報告中包含的前瞻性陳述是截至本Form 10-Q季度報告發布之日作出的，除非適用法律另有要求，否則我們不承擔任何因新信息、未來事件或其他原因而更新任何前瞻性陳述的義務。

我們的業務受到許多風險的影響，如果實現這些風險，可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果、現金流和獲得流動性產生重大影響。這些風險在本季度報告的10-Q表格中的“風險因素”部分有更全面的討論。我們的主要風險包括以下幾點：

	3月31日， 2021			12月31日， 2020
資產
流動資產：
現金和現金等價物	$	100,745		$	57,052
有價證券		43,111			55,862
應收賬款		—			2,000
未開票應收賬款		532			531
預付費用和其他流動資產		2,599			4,065
流動資產總額		146,987			119,510
財產和設備，淨額		7,834			8,397
受限現金		1,092			1,092
其他資產		563			578
總資產	$	156,476		$	129,577
負債和股東權益
流動負債：
應付帳款	$	4,797		$	4,079
應計費用和其他流動負債		5,236			7,267
延期租賃獎勵，本期部分		469			469
遞延收入，本期部分		12,129			14,910
流動負債總額		22,631			26,725
遞延租金，不包括當前部分		1,663			1,649
延期租賃獎勵，不包括當前部分		2,934			3,051
遞延收入，不包括當期部分		1,494			2,971
總負債		28,722			34,396
承付款和或有事項(附註12)
股東權益：
優先股，面值0.001美元；授權股票500萬股；未發行或流通股		—			—
普通股，面值0.001美元；授權發行2億股；截至2021年3月31日和2020年12月31日分別發行32,677,454股和28,067,402股；截至2021年3月31日和2020年12月31日分別發行32,594,436股和27,941,566股		33			28
庫存股，按成本計算；截至2021年3月31日和2020年12月31日沒有股票		—			—
額外實收資本		366,344			316,775
累計其他綜合損失		(4	)		(2	)
累計赤字		(238,619	)		(221,620	)
股東權益總額		127,754			95,181
總負債和股東權益	$	156,476		$	129,577

	截至三個月 3月31日，
	2021			2020
協作收入	$	4,789		$	750
運營費用：
研發		16,334			14,482
一般和行政		5,498			5,064
總運營費用		21,832			19,546
運營虧損		(17,043	)		(18,796	)
其他收入，淨額		44			344
淨損失	$	(16,999	)	$	(18,452	)
每股基本和稀釋後淨虧損	$	(0.54	)	$	(0.81	)
加權平均已發行普通股、基本普通股和稀釋普通股		31,510			22,719

綜合虧損：
淨損失	$	(16,999	)	$	(18,452	)
其他全面虧損：
有價證券未實現虧損		(2	)		(53	)
其他綜合損失合計		(2	)		(53	)
綜合損失	$	(17,001	)	$	(18,505	)

	普通股				庫存股					其他內容實繳		累計其他全面			累計			總計股東的
	股票		金額		股票			金額		資本		損失			赤字			權益
2019年12月31日的餘額		22,654,444	$	23		—		$	—	$	237,931	$	—		$	(150,801	)	$	87,153
根據員工福利計劃發行普通股		36,472		—		—			—		286		—			—			286
限制性股票獎勵的歸屬		102,221		—		—			—		4		—			—			4
回購未歸屬的限制性股票獎勵		—		—		8,787			—		—		—			—			—
庫存股的報廢		—		—		(8,787	)		—		—		—			—			—
基於股票的薪酬費用		—		—		—			—		1,693		—			—			1,693
有價證券未實現虧損		—		—		—			—		—		(53	)		—			(53	)
淨損失		—		—		—			—		—		—			(18,452	)		(18,452	)
2020年3月31日的餘額		22,793,137	$	23		—		$	—	$	239,914	$	(53	)	$	(169,253	)	$	70,631
2020年12月31日的餘額		27,941,566	$	28		—		$	—	$	316,775	$	(2	)	$	(221,620	)	$	95,181
與後續發行相關的普通股發行，扣除發行成本		4,600,000		5		—			—		47,402		—			—			47,407
根據員工福利計劃發行普通股		11,888		—		—			—		93		—			—			93
限制性股票獎勵的歸屬		40,982		—		—			—		1		—			—			1
回購未歸屬的限制性股票獎勵		—		—		1,836			—		—		—			—			—
庫存股的報廢		—		—		(1,836	)		—		—		—			—			—
基於股票的薪酬費用		—		—		—			—		2,073		—			—			2,073
有價證券未實現虧損		—		—		—			—		—		(2	)		—			(2	)
淨損失		—		—		—			—		—		—			(16,999	)		(16,999	)
2021年3月31日的餘額		32,594,436	$	33		—		$	—	$	366,344	$	(4	)	$	(238,619	)	$	127,754

	截至三個月 3月31日，
	2021			2020
經營活動
淨損失	$	(16,999	)	$	(18,452	)
對淨虧損與經營活動中使用的現金淨額進行調整：
折舊費用		603			539
基於股票的薪酬費用		2,073			1,693
有價證券溢價和折價淨攤銷		74			(45	)
營業資產和負債變動情況：
應收賬款		2,000			—
未開票應收賬款		(1	)		(325	)
預付費用和其他流動資產		1,466			579
其他資產		15			(20	)
應付帳款		920			1,429
應計費用和其他負債		(2,016	)		(91	)
遞延收入		(4,258	)		(425	)
遞延租金和遞延租賃獎勵		(103	)		(86	)
用於經營活動的現金淨額	$	(16,226	)	$	(15,204	)
投資活動
購買有價證券		(2,997	)		(55,837	)
有價證券的到期日		15,674			—
購置物業和設備		(262	)		(567	)
投資活動提供(用於)的現金淨額		12,415			(56,404	)
融資活動
發行與後續發行相關的普通股所得收益，扣除發行成本		47,424			—
資本租賃義務的本金支付		(13	)		(12	)
福利計劃項下發行普通股所得款項，淨額		93			286
融資活動提供的現金淨額		47,504			274
現金、現金等價物和限制性現金淨增(減)		43,693			(71,334	)
期初現金、現金等價物和限制性現金		58,144			97,805
期末現金、現金等價物和限制性現金	$	101,837		$	26,471
補充現金流信息
支付利息的現金	$	—		$	1
非現金投融資活動：
期末未支付的財產和設備購置	$	40		$	163
期末未支付的公開發售費用	$	18		$	301

下表提供了截至上述每個期間的現金、現金等價物和受限現金餘額的對賬：

Fulcrum治療公司(Fulcrum Treateutics，Inc.)於2015年8月18日在特拉華州註冊成立。該公司致力於改善高度未得到滿足的醫療需求地區的遺傳性罕見疾病患者的生活。

該公司面臨許多與生物技術行業其他公司類似的風險，包括但不限於：臨牀前研究和臨牀試驗失敗的風險、對關鍵人員的依賴、對專有技術的保護、對第三方組織的依賴、它可能開發的任何候選產品獲得監管機構批准的風險、競爭對手開發技術創新的風險、遵守政府法規的風險，以及獲得額外融資的需要。目前正在開發的候選產品在商業化之前將需要大量額外的研究和開發努力，包括廣泛的臨牀前和臨牀測試以及監管部門的批准。這些努力需要大量額外資本、充足的人員基礎設施和廣泛的合規報告能力。即使該公司的開發努力取得成功，該公司何時(如果有的話)將從產品銷售中獲得可觀的收入也是不確定的。

隨附的綜合財務報表乃按照美國公認會計原則(“GAAP”)編制。本附註中對適用指引的任何提及均指財務會計準則委員會(“FASB”)的“會計準則編纂”(“ASC”)和“會計準則更新”(“ASU”)中的權威GAAP。

隨附的綜合財務報表和財務報表附註與最近經審計的年度綜合財務報表的編制基準相同，管理層認為，這些報表反映了公平列報公司截至2021年3月31日的財務狀況以及截至2021年3月31日和2020年3月31日的三個月的運營結果和現金流量所需的所有正常經常性調整。截至2021年3月31日的三個月的業績不一定表明截至2021年12月31日的一年、任何其他中期或任何未來一年或任何時期的預期業績。這些綜合財務報表應與公司截至2020年12月31日的年度經審計的綜合財務報表及其附註一併閲讀，這些附註包括在公司於2021年3月4日提交給美國證券交易委員會(SEC)的10-K表格年度報告(“10-K表格年度報告”)中。

2019年7月22日，公司完成了普通股首次公開發行(IPO)，並以每股16.00美元的公開發行價發行和出售了450萬股普通股，扣除承銷折扣和佣金以及發售費用後的淨收益為6390萬美元。IPO結束時，所有112,500,000股已發行優先股自動轉換為16,071,418股普通股。

2020年6月9日，本公司以定向增發方式向投資者發行和出售4,029,411股普通股，每股價格為17美元，扣除發行成本後淨收益為6,430萬美元。

2020年8月11日，公司與派珀·桑德勒公司(“派珀·桑德勒”)作為銷售代理簽訂了一項股權分配協議，根據該協議，公司可以根據“市場”發售計劃(“自動櫃員機發售”)以高達7500萬美元的總髮行價發售普通股。股權分配協議規定，派珀·桑德勒將有權獲得相當於根據自動取款機發售的所有股票每股總銷售價格的3.0%的銷售佣金。從自動櫃員機發售開始到2021年3月31日，公司根據自動櫃員機發售發行和出售了55萬股股票，扣除發行成本20萬美元后，淨收益總額為570萬美元。

2021年1月22日，公司完成公開發行普通股，以每股11.00美元的公開發行價發行和出售了460萬股普通股，扣除承銷折扣和佣金以及發售費用後的淨收益為4740萬美元。

自成立以來，該公司在運營中出現了經常性虧損和負現金流，其運營資金主要來自通過發行可轉換優先股以公開發行普通股、非公開配售和自動取款機發行所得的收益，以及從與Acceleron製藥公司(“Acceleron”)和百時美施貴寶公司(Bristol Myers Squibb Company)的全資子公司MyoKardia，Inc.(“MyoKardia”)的合作和許可協議中收到的預付款。截至2021年3月31日，公司累計虧損238.6-600萬美元。該公司預計，隨着其繼續擴大研究和開發努力，其運營虧損和負運營現金流將持續到可預見的未來。該公司預計將通過股權發行、債務融資、合作、戰略聯盟以及營銷、分銷或許可安排等多種方式為其未來的現金需求提供資金。

該公司預計，其現金、現金等價物和有價證券將足以支付自這些財務報表發佈之日起至少12個月的運營費用和資本支出需求。然而，該公司的這一估計是基於可能被證明是錯誤的假設，其運營計劃可能會因許多目前未知的因素而改變。因此，該公司可能會比目前預期的更早耗盡其資本資源。如果公司無法在需要時通過股權或債務融資籌集更多資金，可能需要推遲、限制、減少或終止開發或未來的商業化努力，或授予開發和營銷其原本更願意開發和營銷的候選產品的權利。

隨附的合併財務報表包括該公司及其全資子公司Fulcrum治療證券公司的賬目。Fulcrum治療證券公司是馬薩諸塞州的一家為買賣和持有證券而創建的子公司。所有公司間交易和餘額都已取消。

編制隨附的綜合財務報表所使用的重要會計政策和估計在公司年度報告Form 10-K中介紹了公司截至2020年12月31日的年度經審計的綜合財務報表。在截至2021年3月31日的三個月內，公司的重大會計政策沒有發生重大變化。

根據公認會計原則編制財務報表要求管理層作出某些估計和假設，這些估計和假設會影響截至財務報表日期報告的資產和負債的報告金額、或有資產和負債的披露以及報告期內報告的費用金額。編制這些合併財務報表所固有的估計包括但不限於與收入確認、應計費用、基於股票的薪酬費用和所得税有關的估計。本公司根據過往經驗及其他特定市場或其認為在當時情況下合理的其他相關假設作出估計。在持續的基礎上，管理層根據環境、事實和經驗的變化對其估計進行評估。實際結果可能與這些估計或假設不同。

該公司沒有重大的表外風險，如外匯合約、期權合約或其他外國對衝安排。可能使公司面臨集中信用風險的金融工具主要包括現金、現金等價物、有價證券和限制性現金。公司的現金、現金等價物和限制性現金存入大型金融機構的賬户。該公司相信，由於持有現金、現金等價物和限制性現金的存款機構的財務實力，它不會面臨重大的信用風險。該公司維持投資於美國國債的貨幣市場基金的現金等價物。公司的有價證券主要由公司債券和商業票據組成，有可能使公司面臨集中的信用風險。公司採取了一項投資政策，限制了公司可以投資於任何一種投資類型的金額。本公司並未經歷任何信貸損失，亦不相信其在這些基金上有任何重大信貸風險。

2016年2月，FASB發佈了ASU No.2016-02，租賃(主題842)(“ASU 2016-02”)，隨後發佈的各種ASU對此進行了修訂。該標準要求承租人將資產負債表上期限超過一年的經營租賃確認為使用權資產和相應的租賃負債，以租賃付款的現值衡量。承租人被要求將租賃分類為融資租賃或經營性租賃。如果租賃實際上是承租人融資購買的，則歸類為融資租賃，否則歸類為經營性租賃。這一分類將決定租賃費用是基於有效利息法還是基於租賃期限的直線基礎確認。2018年7月，FASB還發布了ASU 2018-11，租賃(主題842)：有針對性的改進，允許實體繼續應用ASC 840中的傳統指導，租賃，包括其披露要求，在實體採用新租賃標準的年份提供的比較期間內。2019年11月，FASB將修訂後的ASU 2016-02財年對私營公司的生效日期推遲到2020年12月15日之後的財年。2020年6月，FASB進一步將修訂後的ASU 2016-02財年的生效日期推遲到2021年12月15日之後的財年。新標準將於2022年1月1日起對本公司生效。本公司將採用修訂後的ASU 2016-02允許的過渡方法。該公司目前正在評估採用該標準預計將對公司的綜合財務報表和相關披露產生的影響。公司期望通過選擇ASU 2016-02年度允許的實用權宜之計過渡方案來利用某些可用的權宜之計, 這使得本公司不必重新評估之前關於安排是否屬於或包含租賃、租賃分類以及初始直接成本處理的會計結論。該公司還預計將作出會計政策選擇，將初始期限不超過12個月的租賃從資產負債表中剔除。

2016年6月，FASB發佈了ASU No.2016-13，金融工具-信貸損失(主題326)：金融工具信用損失的計量。該標準要求使用預期損失模型而不是目前使用的已發生損失模型來報告信貸損失，並建立了與信用風險相關的額外披露。對於有未實現虧損的可供出售債務證券，本標準要求計入備抵，而不是降低投資的攤銷成本。新標準將於2023年1月1日起對本公司生效。該公司目前正在評估這一標準可能對其綜合財務狀況和經營結果產生的潛在影響。

2019年12月，FASB發佈了ASU No.2019-12，所得税-簡化所得税會計。該標準消除了與期間內税收分配方法、過渡期所得税計算方法以及確認外部基差的遞延税項負債有關的某些例外情況。新的指導方針還簡化了特許經營税的會計處理，頒佈了税法或税率的變化，並澄清了導致商譽計税基礎上升的交易的會計處理。新標準將於2023年1月1日起對本公司生效。該公司目前正在評估這一標準可能對其綜合財務狀況和經營結果產生的潛在影響。

下表列出了本公司按公允價值經常性計量的金融資產的信息，並顯示了截至2021年3月31日和2020年12月31日的此類公允價值的公允價值層次分類(單位：千)：

在截至2021年3月31日的三個月內，公允價值水平之間沒有轉移。

截至2021年3月31日和2020年12月31日，現金等價物和有價證券包括以下內容(以千為單位)：

	按公允價值計量 2021年3月31日
	攤銷成本		毛未實現收益		毛未實現損失			公允價值
現金等價物：
貨幣市場基金	$	100,745	$	—	$	—		$	100,745
現金等價物合計		100,745		—		—			100,745
有價證券：
公司債券		13,079		—		(4	)		13,075
商業票據		30,036		—		—			30,036
總有價證券		43,115		—		(4	)		43,111
現金等價物和有價證券總額	$	143,860	$	—	$	(4	)	$	143,856

	按公允價值計量 2020年12月31日
	攤銷成本		毛未實現收益		毛未實現損失			公允價值
現金等價物：
貨幣市場基金	$	57,052	$	—	$	—		$	57,052
現金等價物合計		57,052		—		—			57,052
有價證券：
公司債券		23,341		2		(4	)		23,339
商業票據		32,523		—		—			32,523
總有價證券		55,864		2		(4	)		55,862
現金等價物和有價證券總額	$	112,916	$	2	$	(4	)	$	112,914

在截至2021年3月31日的三個月裏，沒有出售有價證券。截至2021年3月31日，處於未實現虧損狀態不到12個月的證券的公允價值合計為1310萬美元。

該公司確定，截至2021年3月31日，它沒有持有任何非臨時性減值的證券。截至2021年3月31日，本公司所有有價證券的剩餘合約到期日不到一年。截至2021年3月31日，在攤銷成本基礎收回之前，本公司不打算出售處於未實現虧損狀態的證券，也不會更有可能也不會要求出售。

截至2021年和2020年3月31日的三個月，折舊費用分別為60萬美元和50萬美元。

截至2021年3月31日和2020年12月31日，授權發行未指定優先股500萬股。截至2021年3月31日和2020年12月31日，沒有優先股發行或發行。

截至2021年3月31日和2020年12月31日，授權發行普通股2億股，每股面值0.001美元。

普通股每股使持有者有權對提交公司股東表決的所有事項投一票。普通股股東除非經公司董事會宣佈，否則無權獲得股息，但受當時已發行的任何優先股優先股息權的限制。本公司自成立以來並無宣佈或派發任何股息。

截至2021年3月31日和2020年12月31日，公司已預留以下數量的普通股供未來發行：

2016年7月，本公司通過了2016年股票激勵計劃(“2016計劃”)，規定向本公司符合條件的員工、高級管理人員、董事、顧問和顧問授予限制性股票獎勵、限制性股票單位、激勵性股票期權、非法定股票期權和其他基於股票的獎勵。截至《2019年股票激勵計劃》(《2019年計劃》)生效日期，截至2021年3月31日，2016年計劃下無可供未來發行的股票。根據2016年計劃，任何懸而未決的期權或獎勵都將繼續懸而未決且有效。

2019年7月2日，公司股東批准了2019年計劃，並於2019年7月17日生效。2019年計劃規定向公司高管、員工、董事、顧問和顧問授予激勵性股票期權、非法定股票期權、股票增值權、限制性股票獎勵、限制性股票單位和其他基於股票的獎勵。截至2019年7月17日，根據2019年計劃最初預留供發行的股份數量為2017142股，外加截至2019年7月17日根據2016年計劃剩餘可供發行的普通股股份。預留股數將於2020年1月1日及其後至2029年1月1日每年增加至少(I)2,000,000股，(Ii)每年首日已發行的本公司普通股股數的4%，或(Iii)本公司董事會釐定的數額。2021年1月1日，根據2019年計劃預留髮行的股票數量增加了1122,696股。截至2021年3月31日，根據2019年計劃，可供未來發行的股票為1,596,623股。

根據2016年計劃或2019年計劃，任何獎勵到期、終止或公司以其他方式交出、取消、沒收或回購的普通股股份將重新計入2019年計劃下可供發行的普通股股份。截至2019年7月17日，2016年度計劃不再給予進一步獎勵。

如果僱員或非僱員終止或終止與本公司的僱傭或服務關係，本公司可按原收購價回購未歸屬股份。從員工和非員工手中回購的普通股是指公司庫房持有的股份(“庫存股”)。董事會可酌情授權將庫存股返還給授權但未發行的普通股。

普通股股票作為限制性股票獎勵的基礎，通常在四年內授予。普通股股份在歸屬時計入股東權益。

下表彙總了截至2021年3月31日止三個月公司在2019年計劃及2016年計劃下的限制性股票活動：

公司授予的股票期權通常在四年內授予，合同期限為十年。行使股票期權時發行的股票是從公司授權但未發行的普通股中發行的。下表彙總了截至2021年3月31日的三個月內公司在2019年計劃和2016年計劃下的股票期權活動：

對於行權價格低於公司普通股公允價值的期權，股票期權的內在價值合計計算為股票期權的行權價格與截至資產負債表日的公司普通股公允價值之間的差額。

截至2021年3月31日的三個月內授予的股票期權的加權平均授予日公允價值為每股8.85美元。截至2020年3月31日的三個月內授予的股票期權的加權平均授予日公允價值為每股11.06美元。截至2021年3月31日的三個月內，行使的股票期權總內在價值為10萬美元。截至2020年3月31日的三個月內，行使的股票期權總內在價值為30萬美元。在截至2019年3月31日、2021年和2020年3月31日的三個月內，根據2019年計劃授予的股票期權的公允價值是使用以下加權平均假設在授予日計算的：

下表彙總了截至2021年3月31日的三個月內，公司在2019年計劃和2016計劃之外的限制性股票活動：

在截至2021年3月31日和2020年3月31日的三個月裏，所有限制性股票獎勵的內在價值分別為50萬美元和160萬美元。

在運營報表中確認的與公司授予的所有股票補償相關的總補償成本如下(以千計)：

截至2021年3月31日，公司未確認的基於股票的薪酬支出總計2530萬美元，預計將在2.94億年的加權平均期間確認。

2019年7月2日，公司股東批准了2019年員工購股計劃(ESPP)，該計劃於2019年7月17日生效。根據ESPP，最初總共保留了252,142股普通股供發行。此外，根據ESPP保留的普通股數量從2020年1月1日起每年增加，此後至2029年1月1日止的每年1月1日至少增加(I)428,571股普通股，(Ii)每年第一天發行的公司普通股數量的1%，或(Iii)公司董事會決定的金額。(3)根據ESPP保留的普通股數量每年至少增加(I)428,571股普通股，(Ii)公司在每年第一天發行的普通股數量的1%，或(Iii)公司董事會決定的金額。2021年1月1日，根據2019年ESPP預留髮行的股票數量增加了280,674股。截至2021年3月31日，根據ESPP，可供未來發行的股票有746,673股。

2019年12月20日，本公司簽訂了加速器合作協議，以確定生物靶標，以調節與肺部疾病領域內的靶向適應症(“適應症”)相關的特定途徑。根據Acceleron合作協議的條款，本公司根據某些知識產權授予Acceleron全球獨家許可證，以製造、製造、使用、銷售、銷售、進口、出口、分銷和分銷、銷售、營銷、營銷、推廣、推廣或以其他方式開發針對或表達本公司確定的某些生物靶點的分子和產品，用於治療、預防或診斷適應症。

根據雙方商定的研究計劃，該公司將進行化驗篩選和相關研究活動，以確定和驗證進一步研究的潛在生物目標，以支持Acceleron公司候選產品的開發、製造和商業化。研究活動完成後，本公司將向Acceleron提供有關本公司在開展治療、預防或診斷適應症的研究活動中確定的生物靶標的數據包。根據在協議開始時轉讓的全球獨家許可，Acceleron有權指定本公司確定的特定數量的生物目標，用於Acceleron針對這些目標的產品或分子的研究、開發、製造和商業化，用於治療、預防或診斷適應症(“目標”)。如果Acceleron在指定期限內未指定任何目標，則Acceleron協作協議將自動終止。如果Acceleron指定了一個或多個目標，則Acceleron將有義務使用商業上合理的努力，在某些指定的國家為針對Target的一種產品尋求監管批准。在收到針對Target的任何產品的監管批准後，Acceleron必須使用商業上合理的努力在某些特定國家將此類產品商業化。

Acceleron還可以要求該公司提供與產生和優化針對或表達生物靶標的分子相關的藥物化學服務，用於治療、預防或診斷超出研究計劃範圍的適應症。如果本公司同意提供此類藥物化學服務，本公司將與Acceleron就確定此類藥物化學服務的範圍、時間表和預算進行談判。

本公司於2019年12月在簽署Acceleron協作協議時收到1000萬美元不可退還的預付款。該公司有權在達到特定的研究里程碑時獲得總計1850萬美元的研究里程碑付款，在實現特定的臨牀和管理里程碑時獲得總計2.025億美元的開發里程碑付款，以及在達到某些針對已實現此類里程碑的目標的特定產品的全球年度淨銷售額總計2.175億美元時獲得總計2.175億美元的銷售里程碑付款。到目前為止，該公司已經實現了200萬美元的特定研究里程碑。此外，本公司有權按Acceleron公司面向任何目標的產品的年度全球淨銷售額收取從中等個位數百分比到較低兩位數百分比不等的分級版税，但在特定情況下可能會減少。該公司還有權從Acceleron公司獲得根據研究計劃產生的研究費用(包括內部和外部費用)的報銷。

Acceleron協作協議在逐個國家/地區和逐個目標的基礎上繼續進行，直到指向該Target的產品的版税期限最後一個到期為止，此時Acceleron協作協議在該國家/地區與該Target相關到期。如果另一方嚴重違反合同規定的義務，並且在適用的補救期限內未得到糾正，則任何一方都有權終止Acceleron協作協議。為了方便起見，Acceleron還有權終止整個Acceleron合作協議或逐個目標終止協議，如果公司提供藥物化學服務，則可以針對針對Target的任何分子逐個分子終止協議。

在公司根據研究計劃進行研究活動期間以及之後的一段特定時期內，公司不得研究、開發、製造、商業化、使用或以其他方式開發任何用於治療、預防或診斷適應症的化合物或產品，但加速器除外。在公司根據研究計劃進行研究活動期間以及之後的特定時期內(加速器除外)，公司不得研究、開發、製造、商業化、使用或以其他方式開發任何化合物或產品，用於治療、預防或診斷針對公司在執行研究活動中確定的某些特定生物目標的適應症。

該公司對Acceleron協作協議進行了評估，得出結論認為該協議代表與ASC 606範圍內的客户簽訂的合同。

公司確定，Acceleron合作協議包含以下承諾：(I)在某些知識產權項下的全球獨家許可，包括對本公司確定的特定數量的生物目標的權利，這些生物目標由公司確定，用於治療、預防或診斷肺部疾病領域內的靶向適應症(“許可”)，(Ii)識別和驗證潛在生物目標的研究服務(“研究服務”)，以及(Iii)參與聯合指導委員會(“JSC”)。

本公司對上述承諾進行了評估，並得出結論，鑑於許可證在沒有履行研究服務的情況下價值有限，且研究服務由於其專業性，只能由本公司執行，因此許可證不能與研究服務區分開來。因此，本公司得出結論，許可證和研究服務是單一的聯合履行義務。

該公司還評估了參與JSC的情況，並得出結論，在Acceleron合作協議的背景下，這一承諾在數量和質量上都是無關緊要的。因此，本公司不把參與JSC視為履行義務。

潛在的藥物化學服務沒有被確定為承諾的商品或服務，因為公司沒有義務提供這些服務。

在簽署Acceleron合作協議時，公司收到了1000萬美元的不可退還的預付款，該協議包括在交易價格中。2020年12月，該公司實現了與Acceleron協作協議相關的200萬美元的特定研究里程碑，此前由於此類研究里程碑能否實現存在重大不確定性，這些里程碑受到限制。該公司在截至2020年12月31日的交易價格中包含了這一金額。基於與公司有資格獲得的任何剩餘研究和開發里程碑付款的實現有關的持續不確定性，公司限制了與剩餘里程碑付款相關的可變對價，並將它們排除在交易價格之外。作為對限制剩餘研發里程碑的評估的一部分，該公司考慮了許多因素，包括研發里程碑的實現取決於基礎研發活動的結果，因此不在本公司的控制範圍之內。

該公司還在交易價格中計入了預期的研究服務費用報銷金額。

本公司在每個報告期末以及不確定事件得到解決或情況發生其他變化時重新評估交易價格，並在必要時調整其對交易價格的估計。在截至2021年3月31日的三個月中，限制的可變對價金額沒有變化。

與銷售里程碑付款(包括特許權使用費)相關的任何對價將在相關銷售發生時確認，因為這些金額已被確定主要與授予Acceleron的許可證有關，因此將在相關銷售發生或履行義務得到履行時確認。

如上所述，該公司已確定與Acceleron協作協議相關的單一履約義務。因此，公司將把交易價格的全部金額分配給已確定的單一履約義務。

隨着研究服務的提供，隨着時間的推移，該公司確認與Acceleron協作協議相關的收入。該公司的結論是，輸入法是加速器合作協議下服務轉移的代表性描述。衡量提供服務進展情況的方法包括實際累計的內部和外部成本，相對於履行履約義務預計將發生的內部和外部總成本。估算總成本的期間反映了該公司對其提供研究服務的期間的估計。預計將產生的內部和外部總成本估計的變化在變動期內確認為累積追趕調整。

在截至2021年3月31日的三個月中，該公司確認了與Acceleron協作協議相關的260萬美元的協作收入，其中包括截至2020年12月31日已確認的210萬美元的遞延收入。在截至2020年3月31日的三個月內，該公司根據Acceleron協作協議確認了80萬美元的協作收入。截至2021年3月31日和2020年12月31日，公司分別記錄了與加速器合作協議相關的遞延收入580萬美元和790萬美元，根據收入預計確認的期間，該協議在附帶的綜合資產負債表中被歸類為當前部分或扣除當前部分後的淨額。累計遞延收入餘額代表分配給截至2021年3月31日和2020年12月31日未履行的履約義務的交易價格總額。自.起

截至2021年3月31日，根據加速器合作協議，公司已收到220萬美元的成本補償付款，以及與實現特定研究里程碑相關的200萬美元。截至2020年12月31日，該公司已收到170萬美元的成本報銷付款，沒有根據Acceleron協作協議支付里程碑或特許權使用費。截至2021年3月31日，本公司未記錄加速器合作協議項下的應收賬款。截至2020年12月31日，公司記錄了與2020年12月實現指定研究里程碑相關的應收賬款200萬美元。截至2021年3月31日，公司為截至2021年3月31日的三個月內開展的活動記錄了50萬美元的未開賬單應收賬款，涉及加速器合作協議項下的可報銷研發成本。截至2020年12月31日，公司為截至2020年12月31日的三個月內開展的活動記錄了50萬美元的未開單應收賬款，涉及加速器合作協議項下的可報銷研發成本。

於2020年7月20日，本公司訂立MyoKardia合作協議，據此，本公司根據若干知識產權向MyoKardia授予全球獨家許可，以研究、開發、製造、製造、使用、使用、銷售、出售、要約出售、要約出售、進口、進口、出口、出口、分銷、分銷、營銷、營銷、推廣、推廣或以其他方式開發針對本公司確定的某些生物靶標可調節至一定數量的產品。

根據雙方商定的研究計劃，該公司將進行化驗篩選和相關研究活動，以確定和驗證最多特定數量的潛在心肌病基因目標(“已確定的目標”)，以供MyoKardia公司進一步研究、開發、製造和商業化。該公司和MyoKardia公司將共同努力，確定如何在研究計劃下的研究活動的每個階段取得最佳進展，並確定哪些已確定的目標(如果有的話)符合研究計劃中規定的標準(“心肌病目標候選”)。研究計劃完成後，雙方將共同準備最終的數據包，MyoKardia可能會根據MyoKardia合作協議(“心肌病目標”)為MyoKardia的進一步開發指定某些心肌病目標候選者。如果MyoKardia在指定的期限內沒有指定任何心肌病目標，那麼MyoKardia合作協議將自動終止。如果MyoKardia指定了一個或多個心肌病目標，那麼MyoKardia將有義務使用商業上合理的努力來尋求監管部門的批准，並在某些特定的國家和地區針對確定的目標將一種產品商業化。

在公司根據研究計劃進行研究活動的期間(“研究期限”)，如果MyoKardia指定了心肌病目標，則在研究期限之後的特定時間內，公司只能根據MyoKardia合作協議為MyoKardia使用從該研究活動中產生的數據。在此期間，如果MyoKardia指定了心肌病目標，則公司只能根據MyoKardia合作協議為MyoKardia使用從該研究活動中產生的數據。在研究期內及之後的一段特定時間內，公司不得研究、開發、製造、商業化、使用或以其他方式開發任何化合物或產品，該化合物或產品(A)是MyoKardia合作協議項下的化合物或產品，針對心肌病目標候選者進行任何適應症的治療、預防或診斷，或(B)用於治療任何基因定義的心肌病，這些基因被證明與心肌病目標調控的特定特定基因有關。(B)根據MyoKardia合作協議，該化合物或產品針對心肌病目標候選的治療、預防或診斷，或(B)治療被證明與心肌病目標調節的特定特定基因相關的任何基因定義的心肌病。

根據MyoKardia合作協議，MyoKardia於2020年7月向該公司支付了1000萬美元的預付款和250萬美元的預付研究資金。MyoKardia還將向該公司償還不在預付研究資金範圍內的研究活動的費用，最高限額為研究資金總額(包括預付研究資金)。一旦實現了特定的臨牀前、開發和銷售里程碑，對於某些確定的目標，公司將有權獲得每個目標總計高達2.985億美元的臨牀前里程碑付款、開發里程碑付款和銷售里程碑付款，對於某些其他確定的目標，該公司將有權獲得每個目標總計高達1.5億美元的付款。MyoKardia還將根據MyoKardia及其任何聯屬公司和再被許可人根據MyoKardia合作協議針對任何確定的目標在全球範圍內的產品年淨銷售額，向公司支付從中等個位數百分比到較低的兩位數百分比不等的分級特許權使用費。特許權使用費在指定的特許權使用費期限內按產品支付，在特定情況下可能會減少。

MyoKardia合作協議繼續在逐個國家和逐個產品的基礎上進行，直到產品的特許權使用費期限最後一個到期，此時MyoKardia合作協議在該國家與該產品的合作協議到期。任何一方都有權終止MyoKardia合作協議，如果另一方在履行MyoKardia合作協議項下的義務時嚴重違約，而此類違約在適用的治療期內仍未得到糾正，則另一方有權終止MyoKardia合作協議。為方便起見，MyoKardia公司還有權終止MyoKardia合作協議，或逐個目標、逐個產品或逐個分子終止。

該公司評估了MyoKardia協作協議，並得出結論認為，該協議代表了與ASC 606範圍內的客户的合同。

該公司確定，MyoKardia合作協議包含以下承諾：(I)某些知識產權下的獨家全球許可，包括公司確定的特定數量的潛在心肌病基因靶點的權利，用於進一步研究、開發、製造和商業化安排開始時傳達的某些基因定義的心肌病的治療、預防或診斷(“MyoKardia許可證”)，(Ii)識別和驗證潛在生物靶點的研究服務(“MyoKardia許可證”)。

該公司評估了上述承諾，得出結論認為，MyoKardia許可證不能與MyoKardia研究服務區分開來，因為如果沒有MyoKardia研究服務的履行，MyoKardia許可證的價值有限，而MyoKardia研究服務由於其專業性，只能由本公司執行。因此，該公司得出結論，MyoKardia許可證和MyoKardia研究服務是單一的聯合履行義務。

該公司還評估了MyoKardia JSC的參與情況，得出結論認為，在MyoKardia合作協議的背景下，這一承諾在數量和質量上都是無關緊要的。因此，本公司不把參與MyoKardia JSC視為履行義務。

該公司收到了一筆1000萬美元的不可退還的預付款，這筆款項包括在交易價格中。基於與該公司有資格獲得的任何臨牀前和開發里程碑付款的實現相關的不確定性，該公司限制了與這些里程碑付款相關的可變對價，並將它們排除在交易價格之外。作為對限制臨牀前和開發里程碑的評估的一部分，該公司考慮了許多因素，包括臨牀前和開發里程碑的實現取決於基礎臨牀前和開發活動的結果，因此不在公司的控制範圍之內。

該公司還在交易價格中計入了MyoKardia研究服務的預期報銷費用，其中包括該公司在2020年第三季度收到的250萬美元預付研究基金付款。

與銷售里程碑付款(包括特許權使用費)相關的任何對價將在相關銷售發生時確認，因為這些金額已被確定主要與授予MyoKardia的許可證有關，因此將在相關銷售發生或履行義務得到履行時確認。

如上所述，該公司已經確定了與MyoKardia合作協議相關的單一履行義務。因此，公司將把交易價格的全部金額分配給已確定的單一履約義務。

隨着MyoKardia研究服務的提供，隨着時間的推移，該公司確認與MyoKardia合作協議相關的收入。該公司的結論是，輸入法是MyoKardia合作協議下服務轉移的代表性描述。衡量提供服務進展情況的方法包括實際累計的內部和外部成本，相對於履行履約義務預計將發生的內部和外部總成本。估算總成本的時間段反映了該公司對其提供MyoKardia研究服務的時間段的估計。預計將產生的內部和外部總成本估計的變化在變動期內確認為累積追趕調整。

在截至2021年3月31日的三個月中，該公司確認了與MyoKardia協作協議相關的220萬美元的協作收入，所有這些收入都包括在截至2020年12月31日的遞延收入中。於截至2020年3月31日止三個月內，由於尚未簽訂MyoKardia合作協議，本公司並無確認MyoKardia合作協議項下的任何收入。截至2021年3月31日，該公司記錄了與MyoKardia合作協議相關的遞延收入780萬美元，根據收入預計確認的期間，這筆收入在隨附的綜合資產負債表中被歸類為當前部分或扣除當前部分後的淨額。截至2020年12月31日，該公司記錄了與MyoKardia合作協議相關的1000萬美元遞延收入。遞延收入總額代表分配給截至2021年3月31日未履行的履約義務的交易價格總額。截至2021年3月31日，除了2020年7月作為預付研究資金支付的250萬美元外，公司尚未收到任何根據MyoKardia合作協議支付的里程碑、特許權使用費或成本報銷款項。截至2021年3月31日，公司沒有記錄與MyoKardia合作協議項下的可償還MyoKardia研究服務成本相關的應收賬款。

於2019年2月，本公司與葛蘭素史克的附屬公司(統稱為“GSK”)訂立經修訂的引用權利及許可協議(“GSK協議”)，據此，本公司已獲授予開發及商業化losmapimod的全球獨家許可。根據葛蘭素史克協議，該公司還獲得了對相關法規和生產文件以及葛蘭素史克現有的洛莫帕定藥物物質和產品供應的參考權。在符合某些條件的情況下，公司還有權根據許可協議對其權利進行再許可。該公司有義務使用商業上合理的努力來開發和商業化Losmapimod，並支付其全部費用。本公司還負責與許可專利權的申請和維護相關的費用。

根據葛蘭素史克協議，公司向葛蘭素史克發行了12,500,000股B系列優先股。此外，在某些特定的臨牀和監管里程碑中，該公司可能欠葛蘭素史克高達3750萬美元，包括之前在2019年第三季度實現和支付的250萬美元，以及某些特定銷售里程碑的高達6000萬美元。該公司已同意對Losmapimod的年度淨銷售額支付分級特許權使用費，範圍從中位數的個位數百分比到兩位數的低百分比，但不到十幾歲。特許權使用費按產品和國家/地區支付，在特定情況下可能會減少。

葛蘭素史克協議可由任何一方因另一方的實質性違約而終止，但須遵守通知和補救條款。除非較早前終止，否則葛蘭素史克協議將繼續有效，直至本公司的特許權使用費義務到期為止，該等特許權使用費義務將於(I)在該國首次商業銷售後十年或(Ii)適用監管機構批准losmapimod的仿製藥後(以較晚者為準)逐個國家到期。

當潛在的意外情況得到解決，對價支付或支付時，公司將確認臨牀和監管里程碑付款。里程碑付款將根據截至確認之日相關資產的性質進行資本化或支出。公司將在相應銷售期間將銷售里程碑付款和特許權使用費記錄為相關產品銷售的額外費用。

2017年11月，本公司就其位於馬薩諸塞州劍橋市的現有公司總部簽訂了約28,731平方英尺的辦公和實驗室空間租賃協議。該租約在十年內的總承諾額為2510萬美元，其中包括不斷攀升的租金支付。租賃協議要求該公司要麼支付保證金，要麼維持110萬美元的信用證。本公司維持本次租賃的信用證，並已在截至2021年3月31日和2020年12月31日的綜合資產負債表上將為確保信用證安全而持有的現金記錄為限制性現金。截至2021年3月31日和2020年3月31日的三個月中，與本租賃相關的租金費用約為50萬美元。

截至2021年3月31日，與公司當前總部租賃相關的未來最低租賃付款如下(單位：千)：

該公司在正常業務過程中與第三方簽訂了協議，根據這些協議，該公司可以許可某些已開發的技術。如果該公司行使其技術許可權，它可能需要支付額外費用和里程碑付款。截至2021年3月31日，該公司尚未行使其許可此類技術的權利。

在正常業務過程中，本公司可能會就賣方、出租人、業務合作伙伴和其他各方與本公司之間的關係所產生的某些事項，向其提供不同範圍和條款的賠償。此外，本公司已與董事會成員及高級管理人員訂立賠償協議，除其他事項外，將要求本公司就他們作為董事或高級管理人員的身份或服務而可能產生的若干責任作出賠償。根據這些賠償協議，公司未來可能需要支付的最大潛在金額在許多情況下是無限制的。到目前為止，本公司還沒有因此類賠償而產生任何物質成本。本公司不知道有任何賠償安排下的索賠，截至2021年3月31日或2020年12月31日，本公司尚未產生任何與該等義務相關的負債。

本公司目前並未參與任何重大法律程序。於每個報告日期，本公司會評估潛在虧損金額或潛在虧損範圍是否根據處理或有事項會計的權威指引的規定可能及合理地評估。本公司支付與其法律訴訟相關的費用，因為這些費用已發生。在截至2021年3月31日和2020年3月31日的三個月裏，沒有發生此類成本。

本公司根據《國税法》第401(K)節(“401(K)計劃”)有一個固定繳款儲蓄計劃。401(K)計劃涵蓋所有符合規定的最低年齡和服務要求的員工，並允許參與者選擇在税前基礎上推遲部分年度薪酬。根據目前的規定，本公司不需要也沒有為401(K)計劃做出任何貢獻。

下列普通股等價物不包括在所示時期的稀釋每股淨虧損的計算中，因為計入它們會產生反稀釋效果：

以下對我們財務狀況和經營結果的討論和分析應與我們在2021年3月4日提交給美國證券交易委員會(SEC)的本Form 10-Q季度報告和Form 10-K年度報告中其他地方的合併財務報表和相關注釋一起閲讀。本討論和分析中包含的或本Form 10-Q季度報告中其他部分陳述的信息，包括與我們的業務計劃和戰略有關的信息，包括涉及風險和不確定性的前瞻性陳述。由於許多因素的影響，包括本季度報告中關於Form 10-Q的“風險因素”部分陳述的那些因素，我們的實際結果可能與以下討論和分析中包含的前瞻性陳述中描述或暗示的結果大不相同。

我們是一家臨牀階段的生物製藥公司，專注於改善高度未得到滿足的醫療需求地區的遺傳性罕見疾病患者的生活。我們已經開發了一種專利產品引擎，我們利用它來系統地識別和驗證細胞藥物靶點，這些靶點可以潛在地調節基因表達，以治療已知的遺傳性疾病的根本原因。我們正在使用我們的產品引擎來識別可以被小分子下藥的靶點，而不考慮基因錯誤表達的特定潛在機制。我們已經確定了治療面肩肱骨肌營養不良症(FSHD)和某些血紅蛋白疾病(即鐮狀細胞病或SCD)和β-地中海貧血的根本原因的藥物靶點。2019年8月，我們啟動了名為ReDUX4的2b期臨牀試驗，以及我們的FSHD候選產品losmapimod的2期開放標籤臨牀試驗，以評估losmapimod在解決FSHD根本原因方面的療效和安全性。我們希望在2021年6月24-25日舉行的虛擬FSHD國際研究大會上展示ReDUX4的完整數據。

2020年第四季度，我們啟動了FTX-6058的一期臨牀試驗，FTX-6058是我們針對某些血紅蛋白疾病的候選產品，也是一種新型的胎兒血紅蛋白上調藥，以評估FTX-6058在健康志願者中的安全性、耐受性和藥代動力學。我們預計將在2021年年中公佈第一階段臨牀試驗的數據。此外，我們預計在2021年下半年啟動FTX-6058在SCD患者中的臨牀試驗。

2021年3月，我們宣佈中止我們的第三階段隨機、雙盲、安慰劑對照試驗，即洛莫帕莫特在新冠肺炎高危住院成年人中的應用。

自成立以來，我們的業務重點是組織和配備我們的公司，制定業務計劃，籌集資金，建立我們的知識產權，建立我們的發現平臺，包括我們專有的化合物庫和產品引擎，確定藥物靶標和潛在的候選產品，授權資產，生產用於臨牀試驗的藥物物質和藥物產品材料，以及進行臨牀前研究和臨牀試驗。到目前為止，我們的運營資金主要來自通過發行可轉換優先股以公開發行、非公開配售和“在市場上”發行或自動取款機發售的普通股股票，以及根據我們的合作和許可協議收到的預付款。

2021年1月，我們以每股11.00美元的公開發行價公開發行和出售了460萬股普通股，其中包括60萬股因承銷商全面行使以公開發行價購買額外股份的選擇權而發行的股票，減去承銷折扣和佣金。扣除承銷折扣和佣金以及發售費用後，此次發行的淨收益為4740萬美元。

自成立以來，我們已經發生了重大的運營虧損，我們預計在可預見的未來還將繼續出現重大的運營虧損。我們創造足以實現盈利的產品收入的能力(如果有的話)將在很大程度上取決於我們的一個或多個候選產品的成功開發和最終商業化。截至2021年3月31日的三個月，我們的淨虧損為1700萬美元，截至2020年3月31日的三個月，我們的淨虧損為1850萬美元。截至2021年3月31日，我們的累計赤字為238.6美元。我們預計，在未來幾年中，與我們正在進行的活動相關的費用和運營虧損將大幅增加，因為我們：

因此，我們將需要大量額外資金來支持我們的持續運營和實施我們的增長戰略。在我們能夠從產品銷售中獲得可觀的收入之前，如果有的話，我們預計將通過股權發行、債務融資、合作、戰略聯盟以及營銷、分銷或許可安排來為我們的運營提供資金。如果需要，我們可能無法以優惠的條件籌集額外資金或達成其他協議或安排，或者根本無法達成此類協議或安排。如果我們不能在需要的時候籌集資金或簽訂協議，我們可能不得不大幅推遲、縮減或停止我們的一個或多個候選產品的開發和商業化，或者授予開發和營銷我們的候選產品的權利，即使我們本來更願意自己開發和營銷這些候選產品。

由於與藥物開發相關的眾多風險和不確定性，我們無法預測增加費用的時間或金額，也無法預測我們何時或是否能夠實現或保持盈利。即使我們能夠創造產品銷售，我們也可能不會盈利。如果我們不能實現盈利或無法持續盈利，那麼我們可能無法繼續按計劃運營，並被迫減少或終止運營。

截至2021年3月31日，我們擁有143.9美元的現金、現金等價物和有價證券。我們相信，截至2021年3月31日，我們現有的現金、現金等價物和有價證券將使我們能夠為2022年第四季度的運營費用和資本支出需求提供資金。我們基於可能被證明是錯誤的假設做出了這一估計，我們可能會比預期更早耗盡可用的資本資源。見“-流動性和資本資源”。

我們沒有從產品銷售中獲得任何收入，預計幾年內都不會從產品銷售中獲得收入，如果有的話。如果我們對當前或未來候選產品的開發工作取得成功，並獲得市場批准，我們未來可能會從產品銷售中獲得收入。我們無法預測我們是否、何時或在多大程度上會從我們候選產品的商業化和銷售中獲得收入。我們的任何候選產品都可能永遠無法獲得監管部門的批准。

2019年12月，我們與Acceleron Pharma Inc.或Acceleron簽訂了協作和許可協議或Acceleron協作協議，以確定生物靶標，以調節與肺部疾病領域的靶向適應症相關的特定途徑。根據Acceleron協作協議，我們根據某些知識產權授予Acceleron全球獨家許可，允許其製造、製造、使用、銷售、銷售、進口、出口、分銷和分銷、營銷、營銷、推廣、推廣或以其他方式利用針對或表達我們確定的特定生物靶標的分子和產品，用於治療、預防或診斷肺部疾病領域的靶向適應症。合作的主要目標是確定和驗證進一步研究的潛在生物目標，以支持Acceleron利用我們的專有產品引擎開發、製造和商業化用於靶向指示的候選產品。

根據Acceleron協作協議的條款，我們在2019年12月從Acceleron收到了1,000萬美元的預付款。2020年12月，我們實現了與Acceleron協作協議相關的200萬美元的特定研究里程碑。我們還有資格獲得總額高達4.365億美元的里程碑付款，涉及某些研究、開發、臨牀、監管和銷售相關的里程碑，以及基於Acceleron(及其任何附屬公司和分許可人)針對任何確定目標的產品的年度全球淨銷售額的分級版税支付。

在截至2021年和2020年3月31日的三個月裏，我們根據加速器協作協議分別確認了260萬美元和80萬美元的協作收入。截至2021年3月31日和2020年12月31日，我們分別記錄了與加速器合作協議相關的遞延收入580萬美元和790萬美元，根據收入預計確認的期間，該協議在我們的合併資產負債表中被歸類為當前部分或扣除當前部分的淨額。截至2021年3月31日，我們收到了220萬美元的成本報銷付款，200萬美元的里程碑付款，沒有根據Acceleron協作協議支付任何特許權使用費。截至2021年3月31日，對於截至2021年3月31日的三個月內開展的活動，我們記錄了與加速器合作協議項下可報銷的研發成本相關的50萬美元的未開單應收賬款。

未來，我們將確認與2020年12月實現的1000萬美元預付款和200萬美元特定研究里程碑相關的額外收入，因為我們履行了我們的績效義務，以及根據Acceleron協作協議產生的成本的報銷。未來，我們還可能根據Acceleron協作協議從里程碑和特許權使用費支付中獲得額外收入。我們預計，我們的收入將根據我們在加速器合作協議下的業績模式，以及加速器合作協議下里程碑和成本報銷的時間、金額和實現情況，在季度與季度和年度之間波動。

2020年7月20日，我們與MyoKardia，Inc.或MyoKardia簽訂了合作和許可協議，或MyoKardia合作協議，根據該協議，我們授予MyoKardia在某些知識產權下的全球獨家許可，用於研究、開發、製造、製造、使用、使用、銷售、出售、要約出售、提供銷售、進口、進口、出口、出口、分銷、分銷、營銷、營銷、推廣、推廣。或者以其他方式開發針對我們確定的特定生物目標的產品，這些產品能夠調節與某些基因定義的心肌病相關的特定數量的感興趣的基因。MyoKardia隨後於2020年11月被百時美施貴寶公司(Bristol-Myers Squibb Company)收購。合作的主要目標是確定和驗證進一步研究的潛在生物目標，以支持MyoKardia公司潛在治療某些基因界定的心肌疾病的候選產品的開發、製造和商業化。

根據MyoKardia合作協議的條款，我們在2020年7月收到了1000萬美元的預付款和250萬美元的預付研究資金。MyoKardia還將向我們報銷不在預付研究資金範圍內的研究活動的費用，最高限額為研究資金總額(包括預付研究資金)。一旦達到特定的臨牀前、開發和銷售里程碑，我們將有權獲得臨牀前里程碑付款、開發里程碑付款和銷售里程碑付款，對於某些潛在的心肌病基因目標，我們將有權獲得每個目標總計高達2.985億美元的付款，對於某些其他潛在心肌病基因目標，我們將有權獲得每個目標總計高達1.5億美元的付款。MyoKardia還將根據MyoKardia及其任何附屬公司和再被許可人根據MyoKardia合作協議針對任何確定的目標在全球範圍內的產品年淨銷售額，向我們支付從中等個位數百分比到較低的兩位數百分比不等的分級特許權使用費。特許權使用費在指定的特許權使用費期限內按產品支付，在特定情況下可能會減少。

在截至2021年3月31日的三個月裏，我們根據MyoKardia協作協議確認了220萬美元的協作收入。截至2020年3月31日止三個月，由於尚未簽訂MyoKardia合作協議，我們未確認與此安排相關的任何合作收入。截至2021年3月31日和2020年12月31日，我們分別記錄了與MyoKardia合作協議相關的遞延收入780萬美元和1000萬美元，根據收入預計確認的期間，該協議在我們的合併資產負債表中被歸類為當前部分或扣除當前部分的淨額。截至2021年3月31日，除了2020年7月作為預付研究資金支付的250萬美元外，我們沒有收到任何成本報銷付款，也沒有收到MyoKardia協作協議下的里程碑或特許權使用費付款。截至2021年3月31日，我們沒有記錄與MyoKardia合作協議下的可報銷研發成本相關的應收賬款。

在未來，我們將在履行業績義務時確認與1000萬美元預付款相關的額外收入，以及根據MyoKardia合作協議產生的費用的報銷，包括250萬美元的預付研究資金支付。未來，我們還可能根據MyoKardia合作協議從里程碑和特許權使用費支付中獲得額外收入。我們預計，我們的收入將根據我們在MyoKardia合作協議下的表現模式，以及根據MyoKardia合作協議產生的里程碑和成本報銷的時間、金額和實現情況，在季度與季度和年度之間波動。

我們還可能在未來為我們的候選產品或知識產權簽訂額外的許可或協作協議，並且我們將來可能會從此類許可或協作協議所產生的付款中獲得收入。

研發費用是指我們為發現、開發和製造我們的候選產品而產生的成本，包括：

我們按所發生的費用來支付研究和開發費用。我們根據使用患者登記或供應商提供給我們的其他信息等數據對完成特定任務的進度進行評估，確認某些開發活動(如臨牀試驗和製造)的費用。這些活動的付款基於個別協議的條款，這些條款可能與所發生的費用模式不同。將來收到的用於研究和開發活動的貨物或服務的預付款不能退還，記為預付費用。這些金額在貨物交付或提供相關服務時確認為費用，或在不再預期貨物將交付或提供服務之前確認為費用。

外部成本佔我們研發費用的很大一部分，我們在提名開發候選人後逐個計劃地跟蹤這些費用。我們的內部研發費用主要是與人員有關的費用，包括基於股票的薪酬費用。我們不按計劃跟蹤內部研發費用，因為資源部署在多個項目中。

下表彙總了在被提名為開發候選者後，截至2021年3月31日和2020年3月31日的三個月，我們按計劃劃分的外部研發費用。預研候選人費用、未分配費用和內部研發費用單獨歸類。

我們的候選產品能否成功開發具有很大的不確定性。目前，我們無法合理估計或知道完成我們候選產品剩餘開發所需的工作的性質、時間和估計成本。我們也無法預測，如果獲得批准，我們的候選產品何時(如果有的話)將開始大量現金淨流入。這是由於與開發我們的候選產品相關的眾多風險和不確定性造成的，包括與以下方面相關的不確定性：

對於我們的任何候選產品的開發而言，這些變量中的任何一個的結果的變化都將顯著改變與該候選產品的開發相關的成本和時間安排，並可能改變與其他候選產品的開發相關的成本和時間。

研發活動佔我們運營費用的很大一部分。隨着我們繼續實施我們的業務戰略，我們預計未來我們的研發費用將大幅增加，其中包括推進用於治療FSHD的losmapimod，推廣用於治療某些血紅蛋白疾病的FTX-6058，擴大我們的研發努力，包括聘請更多人員支持我們的研發工作，以及為成功完成臨牀試驗的我們的候選產品尋求監管部門的批准。此外，處於臨牀開發後期的候選產品通常比處於臨牀開發早期階段的候選產品承擔更高的開發成本，這主要是因為後期臨牀試驗的規模和持續時間都有所增加。因此，隨着我們的候選產品進入臨牀開發的後期階段，我們預計我們的研究和開發費用將會增加。然而，我們認為目前還不可能通過商業化來準確預測特定項目的總費用。與我們的任何候選產品的成功商業化相關的因素有很多，包括未來的試驗設計和各種法規要求，其中許多因素目前還不能根據我們的開發階段準確確定。

一般及行政開支包括與人事有關的成本，包括行政、財務及會計、人力資源、業務營運及其他行政職能人員的薪金、福利及股票薪酬開支，與專利、知識產權及公司事務有關的法律費用，會計及税務服務費用，諮詢費及未計入研發開支的設施相關費用。

我們預計，在可預見的未來，我們的一般和行政費用將增加，以支持我們擴大的基礎設施，以及擴大我們的業務和作為上市公司運營的成本增加。這些增長可能包括與保持遵守交易所上市和證券交易委員會要求相關的會計、審計、法律、監管和税務相關服務的增加，董事和高級管理人員保險費，以及與上市公司運營相關的投資者關係成本。

除其他收入外，淨額主要包括與我們的現金等價物和有價證券投資相關的利息收入。

以下是我們截至2021年3月31日和2020年3月31日的三個月的運營業績摘要，以及這些項目的美元變化：

協作收入從截至2020年3月31日的三個月的80萬美元增加到截至2021年3月31日的三個月的480萬美元。我們確認加速器合作協議和MyoKardia合作協議下的每一項收入是基於我們與各自確定的履約義務相關的績效模式，這是我們將根據加速器合作協議和MyoKardia合作協議提供研究服務的期限。在截至2021年3月31日的三個月裏，我們根據Acceleron協作協議確認了260萬美元的協作收入。在截至2020年3月31日的三個月中，我們根據Acceleron協作協議確認了80萬美元的協作收入。在截至2021年3月31日的三個月裏，我們根據MyoKardia協作協議確認了220萬美元的協作收入。截至2020年3月31日的三個月，我們沒有確認任何合作收入，因為我們還沒有簽訂MyoKardia合作協議。

下表彙總了截至2021年3月31日和2020年3月31日的三個月的研發費用：

研發支出增加了180萬美元，從截至2020年3月31日的三個月的1,450萬美元增加到截至2021年3月31日的三個月的1,630萬美元。研發費用增加的主要原因是：

下表彙總了截至2021年3月31日和2020年3月31日的三個月的一般和行政費用：

一般和行政費用增加了40萬美元，從截至2020年3月31日的三個月的510萬美元增加到截至2021年3月31日的三個月的550萬美元。一般和行政費用增加的主要原因如下：

其他收入，淨減少30萬美元，從截至2020年3月31日的三個月的30萬美元減少到截至2021年3月31日的三個月的不到10萬美元。其他收入淨額減少的主要原因是，由於整體回報率下降，我們的現金、現金等價物和有價證券的投資收入減少。

自公司成立以來，我們已經發生了重大的運營虧損，預計在可預見的未來將繼續出現重大的運營虧損，而且可能永遠不會盈利。我們還沒有將我們的任何候選產品商業化，這些產品正處於臨牀前和臨牀開發的不同階段，我們預計在幾年內不會從任何產品的銷售中獲得收入，如果有的話。截至2021年3月31日，我們的運營資金主要來自通過公開發行普通股、私募和自動取款機發售普通股、發行可轉換優先股以及根據我們的合作和許可協議收到的預付款獲得的總計357.0美元的毛收入。截至2021年3月31日，我們擁有1.439億美元的現金、現金等價物和有價證券。

2019年7月22日，我們完成了普通股的首次公開募股(IPO)，以每股16.00美元的公開發行價發行和出售了450萬股普通股，扣除承銷折扣和佣金以及發行費用後，淨收益為6390萬美元。2020年6月9日，我們以每股17.00美元的價格以私募方式發行和出售了4029411股普通股，扣除發行成本後，淨收益為6420萬美元。

2019年12月，我們在簽署Acceleron協作協議時收到了1,000萬美元的預付款，2021年1月，我們根據Acceleron協作協議收到了200萬美元的特定研究里程碑。2020年7月，根據MyoKardia合作協議，我們收到了1000萬美元的預付款和250萬美元的預付研究資金。

2020年8月11日，我們向美國證券交易委員會(SEC)提交了表格S-3的貨架登記聲明，該聲明於2020年8月17日宣佈生效，即貨架註冊聲明。根據貨架登記聲明，我們可以在貨架登記聲明生效後的三年內提供和出售最多2.5億美元的各種證券，包括普通股、優先股、認股權證、存托股份、債務證券或單位。在提交貨架登記聲明時，我們與派珀·桑德勒公司(Piper Sandler&Co.)或派珀·桑德勒公司(Piper Sandler)簽訂了一項股權分配協議，作為銷售代理，根據該協議，我們可以根據自動櫃員機發售，以高達7500萬美元的總髮行價發售和出售普通股。截至2021年3月31日，我們已經發行和出售了55萬股ATM機發行的普通股，扣除發行成本後的淨收益為570萬美元。

2021年1月22日，我們完成了普通股的公開發行，以每股11.00美元的公開發行價發行和出售了460萬股普通股，扣除承銷折扣和佣金以及發售費用後，淨收益為4740萬美元。

下表提供了截至2021年3月31日和2020年3月31日的三個月我們的現金流信息：

在截至2021年3月31日的三個月裏，運營活動中使用的淨現金為1620萬美元，而截至2020年3月31日的三個月中，運營活動中使用的淨現金為1520萬美元。經營活動中使用的淨現金增加了100萬美元，主要是因為我們繼續推進我們的領先計劃，增加了員工薪酬成本，以及與上市公司運營相關的一般和行政成本增加，導致外部研發成本增加。

截至2021年3月31日的三個月，投資活動提供的淨現金為1240萬美元，而截至2020年3月31日的三個月，投資活動使用的淨現金為5640萬美元。投資活動提供的淨現金增加6880萬美元，主要是因為截至2021年3月31日的三個月，與截至2020年3月31日的三個月的淨購買有價證券相比，有價證券的淨到期日較高。

在截至2021年3月31日的三個月裏，融資活動提供的淨現金為4750萬美元，而截至2020年3月31日的三個月，融資活動提供的淨現金為30萬美元。在截至2021年3月31日的三個月裏，融資活動提供的淨現金主要包括2021年1月我們的普通股公開發行完成後約4740萬美元的淨收益。在截至2020年3月31日的三個月裏，融資活動提供的淨現金主要包括根據我們的福利計劃發行普通股的淨收益約30萬美元。

我們預計與我們正在進行的研發活動相關的費用將大幅增加，特別是當我們繼續研發我們的候選產品、啟動臨牀試驗並尋求營銷批准的時候。此外，我們預計與上市公司運營相關的額外成本。因此，我們預計在可預見的未來將出現鉅額運營虧損和負運營現金流。

根據我們目前的運營計劃，我們相信，截至2021年3月31日，我們現有的現金、現金等價物和有價證券將使我們能夠為2022年第四季度的運營費用和資本支出需求提供資金。然而，我們是基於可能被證明是錯誤的假設做出這一估計的，我們可能會比預期更早耗盡我們的資本資源。

我們的資金需求，以及營運開支的時間和數額，主要視乎以下因素而定：

與我們的任何候選產品的開發相關的任何這些或其他變量的結果發生變化，都可能顯著改變與該候選產品的開發相關的成本和時間。我們將需要繼續依靠額外的融資來實現我們的業務目標。

除上述變數外，如果我們的任何候選產品成功完成開發，除了其他商業成本外，我們還將產生與監管申報、市場審批、上市後要求、維護我們的知識產權和監管保護相關的大量額外成本。目前我們無法合理估計這些成本。

在此之前，如果我們能夠產生可觀的產品收入，我們預計將通過股票發行、債務融資、合作安排、戰略聯盟以及營銷、分銷或許可安排的組合來滿足我們的現金需求。我們目前沒有信貸安排，也沒有承諾的資金來源。如果我們未來通過出售股權證券籌集更多資本，我們股東的所有權權益將被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他優惠，對我們現有普通股股東的權利產生不利影響。如果我們通過發行債務證券籌集更多資金，這些證券可能會包含限制我們運營的契約。我們可能需要超出我們目前預期金額的額外資本，而且可能無法以合理的條件獲得額外資本，或者根本沒有額外資本可用。如果我們未來通過協作安排、戰略聯盟或營銷、分銷或許可安排籌集更多資金，我們可能不得不放棄對我們的技術、未來收入流或候選產品的寶貴權利，或者以可能對我們不利的條款授予許可。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資籌集更多資金，我們可能會被要求推遲、限制、減少或終止開發或未來的商業化努力，或者授予開發和營銷我們原本更願意自己開發和營銷的候選產品的權利。

在截至2021年3月31日的三個月內，我們在正常業務過程之外的合同義務和承諾與我們於2021年3月4日提交給證券交易委員會的Form 10-K年度報告中的標題“管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析-合同義務”中描述的內容沒有實質性變化。

在提交的這些期間，我們沒有，目前也沒有，按照SEC的規則和法規的定義，我們沒有任何表外安排。

我們管理層對我們財務狀況和經營結果的討論和分析是以我們的合併財務報表為基礎的，這些報表是按照美國公認的會計原則編制的。在編制這些合併財務報表時，我們需要做出判斷和估計，以影響報告期內報告的資產和負債額、或有資產和負債的披露以及報告期內報告的費用金額。我們的估計是基於我們的歷史經驗、已知的趨勢和事件，以及我們認為在當時情況下合理的各種其他因素，這些因素的結果構成了對資產和負債的賬面價值和確認的費用金額的判斷的基礎，而這些資產和負債的賬面價值和確認的費用金額從其他來源並不容易看出。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計不同。我們在持續的基礎上評估我們的估計和假設。對估計進行重大修訂的影響(如有)將從估計改變之日起前瞻性地反映在合併財務報表中。在截至2021年3月31日的三個月內，我們的關鍵會計政策與我們於2021年3月4日提交給證券交易委員會的Form 10-K年度報告中描述的政策沒有實質性變化。

對最近發佈的可能影響我們財務狀況和經營結果的會計聲明的描述，在本季度報告10-Q表格的其他部分的綜合財務報表的附註2中披露。

2012年的Jumpstart Our Business Startups Act允許像我們這樣的“新興成長型公司”利用延長的過渡期遵守適用於上市公司的新會計準則或修訂後的會計準則，直到這些準則適用於非上市公司。我們已選擇不“退出”延長的過渡期，這意味着當一項標準發佈或修訂時，如果該標準對上市公司或私營公司有不同的應用日期，我們將在私人公司採用新的或修訂的標準時採用新的或修訂的標準，並將一直這樣做，直到我們(I)不可撤銷地選擇“退出”延長的過渡期或(Ii)不再符合新興成長型公司的資格。

我們對市場風險的主要敞口是利率敏感性，利率敏感性受到美國利率總體水平變化的影響，特別是因為我們的現金等價物是以貨幣市場基金的形式投資於美國國債，我們的投資是短期有價證券，如公司債券和商業票據。截至2021年3月31日，我們擁有1.439億美元的現金、現金等價物和有價證券。利息收入對一般利率水平的變動十分敏感，但基於這些投資的性質，即時把利率調高10%，不會對我們投資組合的公平市值有實質影響。

我們還面臨與外幣匯率變化相關的市場風險。我們與美國以外的供應商簽訂合同，某些發票是以外幣計價的。我們會受到與這些安排相關的外幣匯率波動的影響。我們目前沒有對衝我們的外幣匯率風險。截至2021年3月31日，我們以外幣計價的負債微乎其微，甚至沒有。

通貨膨脹通常通過增加勞動力成本和臨牀試驗成本來影響我們。我們認為，在截至2021年3月31日和2020年3月31日的三個月裏，通脹不會對我們的業務、財務狀況或運營結果產生實質性影響。

我們的管理層在我們的首席執行官和財務和會計副總裁(分別是我們的首席執行官和首席財務官)的參與下，評估了截至2021年3月31日我們的披露控制程序的有效性。1934年修訂的《證券交易法》或《交易法》下的第13a-15(E)和15d-15(E)條規則中定義的“披露控制和程序”一詞是指公司的控制和其他程序，旨在確保公司在根據交易法提交或提交的報告中要求披露的信息在證券交易委員會的規則和表格規定的時間內得到記錄、處理、彙總和報告。披露控制和程序包括但不限於控制和程序，旨在確保公司根據交易所法案提交或提交的報告中要求披露的信息被積累並傳達給公司管理層，包括公司的主要高管和主要財務官，或酌情履行類似職能的人員，以便及時決定所需披露的信息。我們的管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和操作多麼完善，都只能為實現其目標提供合理的保證，而我們的管理人員在評估可能的控制和程序的成本效益關係時，必須運用其判斷。根據對截至2021年3月31日我們的披露控制和程序的評估，我們的首席執行官兼財務和會計副總裁得出結論，截至該日期，我們的披露控制和程序在合理的保證水平上是有效的。

在本Form 10-Q季度報告所涵蓋的期間，我們對財務報告的內部控制(根據《外匯法案》第13a-15(F)和15(D)-15(F)條的定義)沒有發生任何變化，這些變化對我們的財務報告內部控制產生了重大影響，或有合理的可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響。

由於下面描述的風險和不確定性，我們未來的經營結果可能與本季度報告中10-Q表格中描述的結果大不相同。在評估我們的業務時，您應該仔細考慮以下有關風險的信息。如果實際發生以下任何風險，我們的業務、財務狀況、經營業績和未來的增長前景都可能受到實質性的不利影響。在這種情況下，我們普通股的市場價格可能會下跌。此外，我們不能向投資者保證我們的假設和預期將被證明是正確的。重要因素可能導致我們的實際結果與前瞻性陳述中表明或暗示的結果大不相同。有關受這些風險因素限制的一些前瞻性陳述的討論，請參閲本季度報告(Form 10-Q)的第一頁。可能導致或促成這種差異的因素包括下面討論的那些因素。

自成立以來，我們遭受了重大損失。我們預計未來幾年將出現虧損，可能永遠不會實現或保持盈利。

自成立以來，我們遭受了重大的運營虧損。截至2020年12月31日的一年，我們的淨虧損為7080萬美元，截至2021年3月31日的三個月，我們的淨虧損為1700萬美元。截至2021年3月31日，我們的累計赤字為2.386億美元。到目前為止，我們的運營資金主要來自以公開發行、非公開配售和“場內”發行的方式出售普通股，通過發行可轉換優先股，以及根據我們的合作和許可協議收到的預付款。我們把幾乎所有的財政資源和努力都投入到研究和開發上，包括臨牀試驗和臨牀前研究。我們仍處於候選產品開發的早期階段，尚未完成任何候選產品的開發。我們預計未來幾年將繼續產生鉅額費用和運營虧損。我們的淨虧損可能會在每個季度和每年都有很大的波動。我們預計我們的費用將大幅增加，因為我們：

要想盈利並保持盈利，我們必須成功地開發出一種或多種能產生可觀收入的產品，並最終將其商業化。實現這一成功的能力將要求我們在一系列具有挑戰性的活動中發揮作用，包括完成我們候選產品的臨牀前測試和臨牀試驗，發現更多候選產品，獲得這些候選產品的監管批准，以及製造、營銷和銷售我們可能獲得監管批准的任何產品。我們只是處於這些活動的初級階段。我們可能永遠不會在這些活動中取得成功，即使我們成功了，也可能永遠不會產生足以實現盈利的收入。由於與醫藥產品開發相關的眾多風險和不確定性，我們無法準確預測增加費用的時間或金額，或者我們何時或是否能夠實現盈利。除其他事項外，我們的開支將會增加：

即使我們確實實現了盈利，我們也可能無法維持或提高季度或年度的盈利能力。如果我們不能盈利並保持盈利，將降低公司的價值，並可能削弱我們籌集資金、擴大業務、保持研發努力、使候選產品渠道多樣化，甚至繼續運營的能力。我們公司價值的下降也可能導致我們的股東損失全部或部分投資。

我們需要大量的額外資金。如果我們無法在需要的時候籌集資金，我們可能會被迫推遲、減少或取消我們的產品開發計劃或商業化努力。

我們預計將投入大量財政資源用於我們正在進行和計劃中的活動，特別是當我們繼續我們治療FSHD的losmapimod的第二階段和第二階段開放標籤臨牀試驗，繼續我們的FTX-6058在健康成年志願者中的第一階段臨牀試驗，為我們計劃中的FTX-6058在SCD患者中的臨牀試驗做準備，繼續研發，啟動這些和其他候選產品的額外臨牀試驗，並尋求監管部門的批准。我們預計，與我們正在進行的活動相關的費用將大幅增加，特別是在我們推進臨牀前活動和臨牀試驗的時候。此外，如果我們的任何候選產品獲得監管部門的批准，我們預計將產生與產品製造、銷售、營銷和分銷相關的鉅額商業化費用。此外，作為一家上市公司，我們將招致額外的運營成本。因此，我們將需要獲得與我們持續運營相關的大量額外資金。如果我們無法在需要時或在可接受的條件下籌集資金，我們可能會被迫推遲、減少或取消我們的研發計劃或任何未來的商業化努力。

截至2021年3月31日，我們擁有約1.439億美元的現金、現金等價物和有價證券。我們相信，截至2021年3月31日，我們的現金、現金等價物和有價證券將使我們能夠為2022年第四季度的運營費用和資本支出需求提供資金。然而，我們基於可能被證明是錯誤的假設做出了這一估計，我們的運營計劃可能會因為許多目前我們未知的因素而發生變化。因此，我們可能會比目前預期的更早耗盡我們的資本資源。

確定潛在的候選產品並進行臨牀前測試和臨牀試驗是一個耗時、昂貴和不確定的過程，需要數年時間才能完成，而且我們可能永遠無法生成獲得監管部門批准和實現產品銷售所需的必要數據或結果。此外，我們的候選產品如果獲得批准，可能不會獲得商業成功。商業收入，如果有的話，是不會得到的，除非我們能夠實現產品的銷售，而這是我們在很多年內都不會預期的，如果我們根本沒有預期的話。因此，我們將需要繼續依靠額外的融資來實現我們的業務目標。在可接受的條件下，我們可能無法獲得足夠的額外融資，或者根本沒有。此外，由於有利的市場條件或戰略考慮，我們可能會尋求額外的資本，即使我們認為我們目前或未來的運營計劃有足夠的資金。如果我們不能及時獲得足夠的資金，我們可能會被要求延遲、限制、減少或終止我們的一個或多個候選產品或發現階段計劃的臨牀前研究、臨牀試驗或其他開發活動，或者延遲、限制、減少或終止我們建立銷售和營銷能力或其他將我們的候選產品商業化所必需的活動。

籌集額外資本可能會對我們的股東造成稀釋，限制我們的運營，或者要求我們放棄對我們的技術或候選產品的權利。

在此之前，如果我們能夠產生可觀的產品收入，我們預計將通過股票發行、債務融資、合作、戰略聯盟以及營銷、分銷或許可安排的組合來滿足我們的現金需求。我們沒有任何承諾的外部資金來源。如果我們通過出售股權或可轉換債務證券籌集額外資本，我們股東的所有權權益將被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他優惠，對我們作為普通股股東的權利產生不利影響。債務融資和優先股權融資(如果可行)可能涉及的協議包括限制或限制我們採取具體行動的能力的契約，如招致額外債務、出售或許可我們的資產、進行資本支出或宣佈股息。

如果我們通過與第三方的合作、戰略聯盟或營銷、分銷或許可安排籌集更多資金，我們可能不得不放棄對我們的技術、未來收入流、研究計劃或候選產品的寶貴權利，或者以可能對我們不利的條款授予許可證。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資籌集更多資金，我們可能會被要求推遲、限制、減少或終止我們的產品開發或未來的商業化努力，或者授予開發和營銷我們原本更願意開發和營銷的候選產品的權利。

我們有限的經營歷史可能會讓股東很難評估到目前為止我們業務的成功程度，也很難評估我們未來的生存能力。

我們於2015年開始活動，是一家處於早期階段的公司。到目前為止，我們的業務僅限於組織和配備我們的公司、業務規劃、籌集資金、建立我們的知識產權、搭建我們的發現平臺、確定藥物目標和潛在的候選產品、授權資產、生產用於臨牀試驗的藥物物質和藥物產品材料以及進行臨牀前研究和進行臨牀試驗。我們尚未證明我們有能力成功開發任何候選產品、獲得監管部門的批准、製造商業規模的產品或安排第三方代表我們這樣做，或進行成功的產品商業化所需的銷售和營銷活動。因此，如果我們有更長的經營歷史或成功開發和商業化產品的歷史，股東對我們未來成功或生存能力的任何預測都可能不那麼準確。

此外，隨着業務的發展，我們可能會遇到不可預見的費用、困難、複雜情況、延誤和其他已知和未知的因素。我們需要在某一時刻從一家專注於研發的公司轉變為一家能夠支持商業活動的公司。我們在這樣的過渡中可能不會成功。

我們預計，由於各種因素，我們的財務狀況和經營業績將在季度和年度之間大幅波動，其中許多因素是我們無法控制的。因此，股東不應依賴任何季度或年度的業績作為未來經營業績的指標。

持續的新冠肺炎疫情已經並可能繼續影響我們啟動和完成當前或未來的臨牀前研究或臨牀試驗的能力，擾亂監管活動或對我們的業務和運營產生其他不利影響。此外，這場大流行可能會繼續對全球經濟造成不利影響，這可能會對我們的業務和運營造成不利影響。

鑑於新冠肺炎大流行，我們和我們的合同製造組織(CMO)以及合同研究組織(CRO)可能面臨中斷，這些中斷可能會影響我們啟動和完成臨牀前研究或臨牀試驗的能力，包括採購對我們的研發活動至關重要的物品，例如，包括用於生產候選產品的原材料和原料藥，以及我們當前和未來的臨牀前研究和臨牀試驗的實驗室供應，在每個情況下，由於應對疫情的持續努力，可能會出現短缺。我們和我們的CMO和CRO可能會面臨與我們計劃中的和正在進行的臨牀試驗或未來臨牀試驗相關的中斷，原因包括IND支持研究的延遲、生產中斷、獲得必要的機構審查委員會或其他必要的站點批准的能力，以及臨牀試驗站點的登記和其他延遲。例如，在新冠肺炎之後，我們2b期臨牀試驗的臨牀試驗地點暫時推遲了與試驗相關的活動，影響了我們的臨牀試驗執行計劃。如果患者受到病毒的影響，或者由於疫情爆發而害怕訪問或旅行到臨牀試驗地點，我們也可能面臨為我們計劃中的和正在進行的臨牀試驗招募或留住患者的困難。應對新冠肺炎疫情可能會重新分配監管和知識產權方面的資源，從而對我們推進監管審批和保護知識產權的能力產生不利影響。此外，由於旨在限制面對面互動的措施，我們可能會面臨監管會議和審批的障礙。

此外，馬薩諸塞州新冠肺炎疫情的影響導致我們劍橋研究機構的勞動力暫時減少。雖然我們從2020年第二季度開始增加了我們工廠的員工人數，但並不是所有員工都回到了我們的工廠，我們不能確定我們未來不會因為新冠肺炎疫情而被要求關閉我們的工廠。關閉我們的設施可能會對我們的發現和翻譯活動產生重大影響，並可能推遲識別新的藥物靶標、起訴這些靶標、確定這些靶標的開發候選對象以及識別為這些靶標的潛在臨牀開發路徑提供信息的生物標記物所需的實驗。此外，正在進行的臨牀試驗的臨牀生物標記物分析的發現和實施可能會推遲。此外，大流行對我們CRO提供數據集和執行實驗的能力產生的任何負面影響都可能導致我們的發現活動大幅延遲，並對我們為新產品候選產品提供燃料的能力造成實質性影響。

這場流行病已經對金融市場造成了重大幹擾，並可能繼續造成這種幹擾，這可能會影響我們通過公開募股籌集更多資金的能力，也可能影響我們股票價格和股票交易的波動性。此外，這場大流行可能會對世界各地的經濟造成重大影響，這可能會對我們的業務和運營產生不利影響。我們無法確定新冠肺炎疫情對我們業務的整體影響，它有可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生不利影響。

税法或其實施或解釋的變化可能會對我們的業務和財務狀況產生不利影響。

最近税法的變化可能會對我們的業務或財務狀況產生不利影響。2017年12月22日，美國政府頒佈了減税和就業法案(TCJA)，對修訂後的1986年美國國税法(U.S.Internal Revenue Code，簡稱TCJA)進行了重大改革。除其他事項外，TCJA對公司税進行了重大改革，包括將公司税率從最高邊際税率35%降至21%的統一税率，將淨利息支出的扣除額限制在調整後應納税所得額的30%(某些小企業除外)，將從2017年12月31日之後開始的應税年度發生的淨營業虧損的扣除額限制為本年度應税收入的80%，以及取消截至2017年12月31日的應税年度發生的淨營業虧損結轉。對海外收益徵收一次性減税，無論這些收益是否匯回國內，取消美國對外國收益的税收(某些重要的例外情況除外)，允許立即扣除某些新投資，而不是隨着時間的推移扣除折舊費用，以及修改或廢除許多業務扣除和抵免。

作為國會對新冠肺炎大流行的迴應的一部分，家庭第一冠狀病毒反應法於2020年3月18日頒佈，CARE法案於2020年3月27日頒佈，新冠肺炎救濟條款包括在2021年綜合撥款法案中，該法案於2020年12月27日頒佈。所有這些都包含大量的税收條款。特別是，CARE法案追溯並暫時(從2021年1月1日之前的納税年度開始)暫停適用作為TCJA的一部分頒佈的80%收入限制對淨營業虧損的使用。它還規定，從2017年12月31日之後到2021年1月1日之前的任何納税年度發生的淨營業虧損，一般都有資格結轉到五年內。CARE法案還暫時(在2019年或2020年開始的納税年度)放寬了淨利息支出的減税限制，將限制從調整後應税收入的30%提高到50%。

根據TCJA、FFCR法案、CARE法案和CAA的監管指導正在並將繼續提供，這些指導最終可能會增加或減少這些法律對我們業務和財務狀況的影響。國會也有可能頒佈與新冠肺炎疫情相關的額外立法，由於美國總統行政當局和參議院控制權的變化，也可能頒佈額外的税收立法；任何此類額外立法都可能對我們的公司產生影響。此外，目前還不確定各州是否以及在多大程度上符合TCJA、FFCR法案、CARE法案和CAA。

我們使用淨營業虧損和研發税收抵免結轉來抵消未來應税收入的能力可能會受到一定的限制。

截至2020年12月31日，我們的聯邦和州淨營業虧損結轉分別為170.7美元和170.2美元，這兩項虧損將於2035年開始到期。聯邦淨營業虧損中約有139.7美元可以無限期結轉。截至2020年12月31日，我們還有300萬美元的聯邦孤兒藥品信用額度，這些額度將於2040年開始到期。截至2020年12月31日，我們還有聯邦和州研發税收抵免結轉分別為460萬美元和280萬美元，分別於2035年和2030年開始到期。這些淨營業虧損和税收抵免結轉可能到期，未使用，無法用於抵消未來的所得税負債。

我們有累計虧損的歷史，預計在可預見的未來我們將繼續遭受重大虧損；因此，我們不知道我們是否或何時將產生必要的應税收入，以利用我們的淨營業虧損或研發税收抵免結轉。

總體而言，根據守則第382節和州法律的相應條款，公司在三年內經歷“所有權變更”(通常定義為某些股東的股權在三年內按價值變化超過50%)，其利用變更前淨營業虧損和研發税收抵免結轉以抵銷未來應税收入的能力受到限制。這一變化通常被定義為某些股東在三年內其股權所有權按價值計算變化超過50%的公司，其利用變更前淨營業虧損和研發税收抵免結轉以抵消未來應税收入的能力受到限制。我們並沒有進行研究，以評估有否出現這類業權變動的情況。我們過去可能經歷過這樣的所有權變化，將來可能也會經歷這樣的所有權變化(這可能不在我們的控制範圍之內)。因此，如果我們賺取應税收入淨額，我們使用變動前淨營業虧損和研發税收結轉抵銷此類應税收入的能力可能會受到限制。根據州法律，我們的淨營業虧損或信用也可能受到損害。

還有一種風險是，由於監管改革，如暫停使用淨營業虧損或其他不可預見的原因，我們現有的淨營業虧損可能到期或以其他方式無法抵消未來的所得税負債。如上所述，“税法或其實施或解釋的變化可能對我們的業務和財務狀況產生不利影響”，經CARE法案修訂的TCJA包括美國聯邦税率的變化以及管理淨營業虧損結轉的規則，這些變化可能會對我們未來利用淨營業虧損抵消應税收入的能力產生重大影響。此外，一個州產生的淨營業虧損不能用來抵消另一個州產生的收入。由於這些原因，我們可能無法使用淨營業虧損和其他税收屬性中的一大部分。

我們的開發工作還處於早期階段，我們只有兩種候選產品處於臨牀試驗階段。如果我們不能將我們的候選產品商業化，或者在商業化過程中遇到重大延誤，我們的業務將受到實質性的損害。

我們的開發工作還處於早期階段，我們只有兩種候選產品進入臨牀試驗，一種是用於治療FSHD的losmapimod，另一種是用於健康成年志願者的FTX-6058。我們已經在我們的專利產品引擎上投入了幾乎所有的努力和財力，以識別和驗證細胞藥物靶點，這些靶點可以潛在地調節基因表達，以解決罕見疾病的根本原因。我們創造產品收入的能力將在很大程度上取決於我們候選產品的成功開發、監管批准和最終商業化，我們預計這在很多年內都不會發生。我們候選產品的成功將取決於幾個因素，包括以下幾個因素：

如果我們不能及時或根本實現這些因素中的一個或多個，我們可能會遇到重大延誤或無法成功開發我們的候選產品並將其商業化，這將嚴重損害我們的業務。

我們使用我們的產品引擎來構建候選產品渠道的努力可能不會成功。

我們戰略的一個關鍵要素是使用我們的專利產品引擎來識別和驗證細胞藥物靶標，這些靶標可以潛在地調節基因表達，以解決罕見疾病的根本原因，最初的重點是識別識別出的細胞靶標所特有的小分子。即使我們成功地確定了藥物靶點和潛在的候選產品，我們確定的這些候選藥物也可能不適合臨牀開發，包括因為被證明具有有害的副作用或其他表明它們不太可能獲得上市批准和獲得市場認可的特徵。確定、開發、獲得監管部門對其他候選產品的批准並將其商業化將需要大量額外資金，並且容易出現產品開發固有的失敗風險。我們不能向股東保證我們的產品引擎能夠成功識別其他候選產品，包括我們與Acceleron和MyoKardia的合作、在開發過程中推進任何其他候選產品或成功將任何此類候選產品商業化。監管部門在審批過程中擁有相當大的自由裁量權，可能會導致批准或拒絕申請的延誤。由於這些因素，我們很難預測產品候選開發的時間和成本。不能保證我們未來遇到的與我們的專有產品引擎或我們的任何研發計劃相關的任何開發問題不會導致重大延誤或意外成本，也不能保證此類開發問題能夠得到解決。如果我們不能成功識別，開發, 如果根據我們的技術方法獲得監管部門對候選產品的批准並將其商業化，我們將無法產生產品收入。

臨牀藥物開發涉及一個漫長而昂貴的過程，結果不確定。臨牀前研究和早期臨牀試驗的結果可能不能預測未來的結果。我們可能會在完成或最終無法完成候選產品的開發和商業化過程中產生額外成本或遇到延遲。

我們在臨牀開發中有兩種候選產品。我們每個候選產品的失敗風險都很高。我們無法預測我們的候選產品何時或是否會在人體上證明是有效或安全的，或者是否會獲得監管部門的批准。在獲得監管部門批准銷售任何候選產品之前，我們必須完成臨牀前開發，然後進行廣泛的臨牀試驗，以證明我們的候選產品在人體上的安全性和有效性。我們還沒有完成任何候選產品的關鍵臨牀試驗。臨牀試驗可能無法證明我們的候選產品對人類是安全的，對指定用途是有效的。即使臨牀試驗成功，開發期內上市審批政策的改變、附加法規、法規或指南的制定或頒佈的改變，或者針對每個提交的產品申請的監管審查的改變，都可能導致申請的批准或拒絕的延遲。

在我們可以開始候選產品的臨牀試驗之前，我們必須完成廣泛的臨牀前測試和研究，以支持我們計劃在美國和國外提交的IND和其他監管文件。我們不能確定我們的臨牀前測試和研究的及時完成或結果，也不能預測FDA或其他監管機構是否會接受我們提議的臨牀計劃，或者我們的臨牀前測試和研究的結果是否最終支持我們當前或未來候選產品的進一步開發。因此，我們不能確保我們能夠在我們預期的時間表上提交IND或類似的臨牀前項目申請，我們也不能確保IND或類似申請的提交將導致FDA或其他監管機構允許臨牀試驗開始。此外，候選產品還需要繼續進行臨牀前安全性研究，這些研究可能與我們的臨牀測試同時進行。這些安全性研究的結果可能會推遲未來臨牀試驗的啟動或登記，並可能影響我們繼續進行臨牀試驗的能力。

臨牀測試費用昂貴，難以設計和實施，可能需要數年時間才能完成，而且結果還不確定。我們不能保證任何臨牀試驗將按計劃進行或如期完成，或者根本不能保證。一項或多項臨牀試驗的失敗可能發生在測試的任何階段，這可能是由多種因素造成的，包括但不限於研究設計的缺陷、劑量選擇問題、安慰劑效應、患者登記標準以及未能證明良好的安全性或有效性特徵。臨牀前試驗和早期臨牀試驗的結果可能不能預測後續臨牀試驗的成功，臨牀試驗的初步或中期結果也不一定能預測最終結果。例如，我們的候選產品可能無法在臨牀開發中顯示出預期的安全性和有效性，儘管在臨牀前研究中取得了積極的結果，或者已經成功地通過了初步臨牀試驗。Losmapimod在降低DUX4驅動的基因表達方面可能無效，或者，即使losmapimod成功地降低了DUX4驅動的基因的表達，這種減少也可能不會帶來整體的臨牀益處。缺乏臨牀益處可能是由於劑量不足或其他原因。許多製藥和生物技術行業的公司在臨牀前試驗和早期臨牀試驗取得了令人振奮的結果後，在後期臨牀試驗中也遭遇了重大挫折，我們不能肯定我們不會面臨類似的挫折。此外，臨牀前和臨牀數據往往容易受到不同解釋和分析的影響，許多公司認為他們的候選產品在臨牀前研究和臨牀試驗中表現令人滿意，但仍未能獲得其產品的市場批准。更有甚者, 如果我們的任何候選產品在任何臨牀試驗中未能證明安全性和有效性，可能會對我們其他候選產品的觀感產生負面影響，和/或導致FDA或其他監管機構在批准我們的任何候選產品之前要求進行額外的測試。

我們已經與葛蘭素史克的關聯公司簽訂了參考權利和許可協議(或經修訂的GSK協議)，根據該協議，GSK授予我們參考向FDA提交併由GSK或其關聯公司控制的某些與losmapimod有關的IND的權利，並授予我們GSK關於losmapimod的某些臨牀前和臨牀數據的全球獨家許可。儘管葛蘭素史克最初在近3,600名受試者中評估了losmapimod，但GSK沒有評估losmapimod在FSHD或任何其他肌營養不良症中的治療效果，而且這些試驗中的大多數受試者給予的劑量都低於我們每天兩次15毫克的計劃劑量，因此葛蘭素史克對losmapimod的臨牀試驗產生的安全性數據可能無法預測或指示我們的臨牀試驗結果。同樣，儘管我們認為葛蘭素史克臨牀試驗的安全性數據可能在一定程度上使我們能夠申請加速批准，但不能保證這會發生。監管部門還可能會對未來從葛蘭素史克生產的平板電腦過渡到我們或另一方生產的平板電腦提出問題，我們可能會被要求進行可比性評估，這可能會導致開發延遲和額外成本。

在臨牀試驗期間或臨牀試驗的結果中，我們可能會遇到許多不可預見的事件，這些事件可能會推遲或阻礙我們獲得上市批准或將我們的候選產品商業化的能力，包括：

例如，在新冠肺炎之後，我們2b期臨牀試驗的臨牀試驗地點暫時推遲了試驗相關活動，影響了我們的臨牀試驗執行計劃，我們不能確定未來不會面臨其他推遲或類似的困難。

如果我們被要求對我們的候選產品進行超出我們目前預期的額外臨牀試驗或其他測試，如果我們無法成功完成候選產品的臨牀試驗或其他測試，如果這些試驗或測試的結果不呈陽性或僅為輕度陽性，或者如果存在安全問題，我們可能會：

如果我們在測試或獲得市場批准方面遇到延誤，我們的產品開發成本也會增加。我們不知道我們的任何臨牀前研究或臨牀試驗是否會按計劃開始，是否需要重組，或是否會如期完成，或者根本不知道。我們還可能決定更改一個或多個臨牀試驗的設計或方案，包括增加額外的患者或手臂，這可能會導致成本和費用的增加和/或延遲。重大的臨牀前研究或臨牀試驗延遲也可能縮短我們擁有將候選產品商業化的獨家權利或允許我們的競爭對手先於我們將產品推向市場的任何時間，並削弱我們成功將候選產品商業化的能力，並可能損害我們的業務和運營結果。

由於我們正在開發我們的一些候選產品，用於治療幾乎沒有臨牀經驗的疾病，在某些情況下，使用新的終點或方法，FDA或其他監管機構可能不會考慮我們臨牀試驗的終點來預測或提供臨牀上有意義的結果。

目前還沒有批准的治療FSHD的療法，也可能沒有批准的療法來治療我們試圖解決或未來可能解決的疾病的根本原因。因此，作為治療這些疾病的新穎性的一部分，設計和進行治療這些疾病的候選產品的臨牀試驗可能需要更長的時間，成本更高，效果更差。在某些情況下，我們可能會使用新的或新的終點或方法，例如我們打算在losmapimod臨牀試驗中使用的優化的Time Up and Go試驗，我們稱之為FSHD-TUG試驗，FDA或其他監管機構可能不會考慮我們臨牀試驗的終點來提供臨牀上有意義的結果。即使適用的監管機構不反對我們在早期臨牀試驗中提出的終點，這些監管機構也可能要求在後期臨牀試驗中對其他或不同的臨牀終點進行評估。此外，如果我們要求加快某些候選產品的審批，FDA或其他監管機構可能會確定，我們選擇進行評估的生物標記物療效終點不足以預測臨牀益處，不足以支持加速審批。例如，如果我們要求FDA加速批准洛斯帕莫特治療FSHD, FDA可能會認為，我們提出的作為肌肉活檢生物標記物測量DUX4驅動的基因表達的生物標記物功效終點不足以準確捕捉肌肉隨時間的治療效果，或者不能充分預測臨牀益處以支持加速批准。FDA還可能確定，我們的2b期臨牀試驗的測量間隔太短，無法評估losmapimod治療FSHD的潛在臨牀益處，因為FSHD的症狀進展相對緩慢，需要長期服藥。

即使FDA確實認為我們的臨牀試驗成功標準經過充分驗證並具有臨牀意義，在我們可能為我們的候選產品進行的任何關鍵或其他臨牀試驗中，我們也可能無法達到預先指定的終點，達到一定程度的統計學意義。此外，即使我們確實達到了預先指定的標準，我們的試驗也可能產生不可預測的結果，或者與試驗中更傳統的療效終點的結果不一致。FDA還可以將壓倒一切的權重賦予其他療效終點，即使我們在主要終點上取得了統計上顯著的結果，如果我們沒有在我們的次要療效終點上這樣做的話。FDA還會權衡產品的益處和風險，FDA可能會從安全性的角度來看待療效結果，認為它不支持批准。歐洲和其他國家的其他監管機構可能會對這些端點做出類似的發現。

如果我們在臨牀試驗的患者登記過程中遇到延遲或困難，我們收到必要的監管批准可能會被推遲或阻止。

確定患者並使其有資格參加我們候選產品的臨牀試驗對我們的成功至關重要。臨牀試驗的成功和及時完成將需要我們招募足夠數量的患者，這些患者將繼續留在試驗中，直到試驗結束。如果我們不能按照FDA或美國以外的類似監管機構的要求找到並招募足夠數量的合格患者參加這些試驗，我們可能無法啟動或繼續對我們的候選產品進行臨牀試驗。由於我們主要關注罕見疾病，我們可能很難招募到足夠數量的合格患者。

我們無法找到並招募足夠數量的患者參加我們的臨牀試驗將導致重大延誤，可能需要我們完全放棄一項或多項臨牀試驗，並可能延誤或阻止我們獲得必要的監管批准。我們臨牀試驗的登記延遲可能會導致我們候選產品的開發成本增加，這將導致我們公司的價值下降，並限制我們獲得額外融資的能力。

如果在我們的候選產品的開發過程中發現嚴重的不良事件或不可接受的副作用，我們可能需要放棄或限制我們的一些候選產品的開發。

如果我們的候選產品與臨牀試驗中的嚴重不良事件或不良副作用有關，或者具有臨牀試驗或臨牀前測試中意想不到的特徵，我們可能需要放棄它們的開發，或將其開發限制在更狹窄的用途或人羣中，在這些人羣中，嚴重不良事件、不良副作用或其他特徵從風險效益的角度來看不那麼普遍、不那麼嚴重或更容易接受。在藥物開發中，許多在早期或臨牀試驗中最初顯示出希望的化合物後來被發現會引起副作用，延緩或阻止化合物的進一步發展。

此外，如果我們的臨牀試驗結果顯示不可接受的副作用，我們、FDA或我們研究機構的IRBs可以暫停或終止我們的臨牀試驗，或者FDA或類似的外國監管機構可以命令我們停止臨牀試驗或拒絕批准我們的候選產品用於任何或所有目標適應症。與治療相關的副作用也可能影響患者招募或入選患者完成任何臨牀試驗的能力。如果我們選擇或被迫暫停或終止我們候選產品的任何臨牀試驗，該候選產品的商業前景將受到損害，我們從該候選產品獲得產品收入的能力將被推遲或取消。這些事件中的任何一種都可能對我們的業務造成實質性的損害。

如果我們的任何候選產品獲得上市批准，而我們或其他人後來發現該藥物沒有之前認為的那麼有效，或者引起了之前沒有發現的不良副作用，我們銷售該藥物的能力可能會受到影響。

我們候選產品的臨牀試驗是在精心定義的同意進入臨牀試驗的患者子集中進行的。因此，我們的臨牀試驗可能會顯示候選產品的明顯正面效果大於實際正面效果(如果有的話)，或者無法識別不良副作用。如果我們的一個或多個候選產品獲得了監管部門的批准，而我們或其他人後來發現它們的效果不如之前認為的那樣有效，或者造成了不良的副作用，可能會導致許多潛在的重大負面後果，包括：

這些事件中的任何一項都可能阻止我們實現或保持對特定候選產品的市場接受度(如果獲得批准)，並可能嚴重損害我們的業務、財務狀況和運營結果。

我們可能會花費有限的資源來追求特定的候選產品或適應症，而無法利用可能更有利可圖或成功可能性更大的候選產品或適應症。

由於我們的財務和管理資源有限，我們正將研發重點放在罕見的神經肌肉、肌肉、血液和中樞神經系統疾病上。因此，我們可能會放棄或推遲尋找其他候選產品或後來被證明具有更大商業潛力的其他指標的機會。我們的資源分配決策可能會導致我們無法利用可行的商業產品或有利可圖的市場機會。我們在當前和未來的研發計劃和特定適應症候選產品上的支出可能不會產生任何商業上可行的產品。如果我們沒有準確評估特定候選產品的商業潛力或目標市場，在保留該候選產品的獨家開發和商業化權利對我們更有利的情況下，我們可能會通過合作、許可或其他版税安排放棄對該候選產品的寶貴權利。如果不能以成功的方式配置資源或利用戰略，將對我們的業務產生不利影響。

我們正在歐洲和加拿大對FSHD患者進行Losmapimod的第二階段和第二階段開放標籤臨牀試驗，目前計劃在美國以外的地點為我們的候選產品進行額外的臨牀試驗，FDA可能不接受在這些地點進行的試驗數據。

我們目前正在歐洲和加拿大進行洛斯帕莫特在FSHD患者中的2b期和2期開放標籤臨牀試驗。我們還可能在美國以外進行額外的臨牀試驗。雖然FDA可能會接受在美國境外進行的臨牀試驗的數據，但接受這些數據取決於FDA施加的條件。例如，臨牀試驗必須精心設計和進行，並由合格的研究人員按照道德原則進行。試驗人羣還必須充分代表美國人口，數據必須以FDA認為具有臨牀意義的方式適用於美國人口和美國醫療實踐。此外，雖然這些臨牀試驗受適用的當地法律約束，但FDA是否接受這些數據將取決於其確定這些試驗是否也符合所有適用的美國法律和法規。如果FDA不接受我們在美國境外進行的任何試驗的數據，很可能會導致需要額外的試驗，這將是昂貴和耗時的，可能會推遲或永久停止我們對適用候選產品的開發。

即使我們的任何候選產品獲得市場批准，也可能無法達到醫生、患者、第三方付款人和醫學界其他人獲得商業成功所必需的市場接受度，而且我們任何候選產品的市場機會(如果獲得批准)可能比我們估計的要小。

如果我們的任何候選產品獲得市場批准，它可能仍然無法獲得醫生、患者、第三方付款人和醫學界其他人的足夠市場接受度。教育醫療界和第三方付款人瞭解我們的候選產品的好處可能需要大量資源，而且可能不會成功。如果我們的候選產品沒有達到足夠的接受度，我們可能不會產生顯著的產品收入，也可能不會盈利。如果我們的候選產品獲準用於商業銷售，市場接受程度將取決於多個因素，包括：

我們對候選產品的潛在市場機會的評估是基於我們從行業出版物和研究中獲得的行業和市場數據，以及由我們委託的第三方進行的調查和研究。行業出版物和第三方研究、調查和研究一般表明，他們的信息是從被認為可靠的來源獲得的，儘管它們不保證此類信息的準確性或完整性。雖然我們相信這些行業出版物和第三方研究、調查和研究是可靠的，但我們沒有獨立核實這些數據。我們委託Clarion Healthcare，LLC與醫生和付款人一起進行市場研究，以更好地瞭解商業前景，並協助我們有關losmapimod治療FSHD的商業規劃。共有美國、歐盟和亞洲的14名醫生以及美國和歐盟的9名付款人和付款人專家接受了調查。由於這項調查涉及的醫生和付款人數量有限，因此，與樣本量較大的調查相比，這類調查的結果可能更不能反映市場機會。我們對候選產品的潛在市場機會的估計包括基於我們的行業知識、行業出版物和第三方研究、調查和研究的幾個關鍵假設，這些假設可能基於小樣本，無法準確反映市場機會。雖然我們相信我們的內部假設是合理的，但沒有獨立消息來源證實這些假設。如果我們的任何假設或估計，或者這些出版物、研究、調查或研究被證明是不準確的，那麼我們的任何候選產品的實際市場可能比我們預期的要小。, 因此，我們的產品收入可能會受到限制，我們可能更難實現或保持盈利能力。

如果我們無法建立銷售、營銷和分銷能力，或與第三方簽訂銷售、營銷和分銷協議，如果我們的候選產品獲得批准，我們可能無法成功將其商業化。

我們沒有銷售或營銷基礎設施，也沒有銷售、營銷或分銷醫藥產品的經驗。為了使我們已獲得市場批准的任何產品取得商業成功，我們需要建立一個銷售、營銷和分銷組織，要麼是我們自己，要麼是通過與第三方的合作或其他安排。

未來，如果我們的一些候選產品獲得批准，我們希望建立一個專注的、專業的銷售和營銷基礎設施，以便在美國營銷這些產品。建立我們自己的銷售、營銷和分銷能力存在風險。例如，招聘和培訓一支銷售隊伍既昂貴又耗時，可能會推遲任何產品的發佈。如果我們招募銷售隊伍並建立營銷能力的候選產品的商業發佈因任何原因而延遲或沒有發生，我們將過早或不必要地招致這些商業化費用。這些努力可能代價高昂，如果我們不能留住或重新定位我們的銷售和營銷人員，我們的投資將會損失。

如果我們無法建立自己的銷售、營銷和分銷能力，而我們與第三方簽訂了提供這些服務的安排，我們的產品收入和盈利能力(如果有的話)可能會低於我們營銷、銷售和分銷我們自己開發的任何產品。此外，我們可能無法成功地與第三方達成銷售、營銷和分銷我們的候選產品的安排，或者可能無法以我們可以接受的條款這樣做。我們很可能對這些第三方几乎沒有控制權，他們中的任何一方都可能無法投入必要的資源和注意力來有效地銷售和營銷我們的產品。如果我們不能成功地建立銷售、營銷和分銷能力，無論是我們自己還是與第三方合作，我們都不會成功地將我們的候選產品商業化。

我們面臨着激烈的競爭，這可能會導致其他人比我們更早或更成功地發現、開發或商業化產品。

新藥產品的開發和商業化競爭激烈。我們目前的候選產品面臨競爭，未來我們可能尋求開發或商業化的任何候選產品都將面臨來自世界各地主要製藥公司、專業製藥公司和生物技術公司的競爭。目前有許多大型製藥和生物技術公司營銷和銷售產品，或者正在開發用於治療我們正在開發的候選產品的許多疾病適應症的產品。其中一些有競爭力的產品和療法是基於與我們的方法相同或相似的科學方法，而另一些則是基於完全不同的方法。潛在的競爭對手還包括學術機構、政府機構和其他進行研究、尋求專利保護併為研究、開發、製造和商業化建立合作安排的公共和私人研究組織。

例如，我們知道臨牀開發中的幾種候選產品可能與我們可能成功開發和商業化的候選產品具有競爭力。Bluebird Bio，Inc.，Aruvant Sciences，Inc.，EpiDestiny，Inc.或EpiDestiny(與Novo Nordisk A/S合作)，Imara，Inc.，Agios PharmPharmticals，Inc.，Forma Treeutics Holdings，Inc.，Takeda Pharmtics Company Limited，Pfizer，Inc.，CSL Behring，Intellia Treateutics，Inc.，Editas Medicine，Inc.，Sangamo Treateutics Inc.和CRISPR治療公司(與Vertex製藥公司合作)正在為鐮狀細胞病(SCD)患者開發治療方法。Acceleron公司(與Celgene公司合作)、Bellicum製藥公司、Kiadis製藥公司、Imara公司、Agios製藥公司、Forma治療控股公司、Ionis製藥公司、Orchard治療公司、Sangamo公司(與Bioverativ公司合作)和CRISPR治療公司(與Vertex製藥公司合作)正在開發治療β-地中海貧血患者的方法。

如果我們的競爭對手開發和商業化比我們可能開發的任何產品更安全、更有效、副作用更少或更少、更方便或更便宜的產品，我們的商業機會可能會減少或消失。我們的競爭對手也可能比我們更快地獲得FDA或其他監管機構對其產品的批准，這可能會導致我們的競爭對手在我們能夠進入市場之前建立強大的市場地位。此外，在許多情況下，我們的競爭能力可能會受到保險公司或其他第三方付款人的影響，這些付款人試圖鼓勵使用仿製藥。如果我們的候選產品獲得市場批准，我們預計它們的定價將顯著高於競爭對手的仿製藥。

與我們相比，我們正在競爭或未來可能競爭的許多公司在研發、製造、臨牀前測試、進行臨牀試驗、獲得監管批准和營銷批准產品方面擁有更多的財務資源和專業知識。

製藥和生物技術行業的合併和收購可能會導致更多的資源集中在我們數量較少的競爭對手身上。規模較小的公司和其他初創公司也可能被證明是重要的競爭對手，特別是通過與大型和成熟公司的合作安排。這些第三方在招聘和留住合格的科學和管理人員、建立臨牀試驗場地和臨牀試驗的患者註冊，以及在獲取補充或必要於我們計劃的技術方面與我們展開競爭。

如果我們的候選產品的市場機會比我們認為的要小，我們的收入可能會受到不利影響，我們的業務可能會受到影響。由於我們候選產品的某些目標患者羣體很小，而可尋址患者羣體甚至更少，我們必須能夠成功識別患者並佔據相當大的市場份額，才能實現盈利和增長。

我們的研究和產品開發主要集中在罕見疾病的治療上。考慮到患有我們目標的罕見疾病的患者數量很少，我們繼續成功地識別出患有這些罕見疾病的患者，這對我們的增長和盈利能力至關重要。我們對患有這些疾病的人數的預測，以及有可能從我們的候選產品治療中受益的這些疾病患者的子集，都是基於我們的信念和估計。這些估計是從各種來源得出的，包括科學文獻、診所調查、患者基金會或我們進行的市場研究，可能被證明是不正確的或包含錯誤。新的研究可能會改變這些疾病的估計發病率或流行率。病人的數量可能會比預期的要少。識別我們尋求治療的疾病的患者的努力還處於早期階段，我們無法準確預測可能治療的患者數量。此外，我們每個候選產品的潛在可尋址患者羣體可能有限，或者可能無法接受我們候選產品的治療，新患者可能變得越來越難以識別或接觸，這將對我們的運營結果和業務產生不利影響。此外，即使我們的候選產品獲得了很大的市場份額，因為我們正在評估的許多指標的潛在目標人羣非常少，即使我們獲得瞭如此巨大的市場份額，我們也可能永遠不會實現盈利。

我們正在評估的一些適應症的目標患者人數相對較少，目前還沒有針對我們的一些目標適應症(如FSHD)的護理治療標準。因此，我們候選產品的定價和報銷(如果獲得批准)是不確定的，但必須足以支持商業基礎設施。如果我們無法獲得足夠的報銷水平，我們成功營銷和銷售候選產品的能力將受到不利影響。

我們依賴，並預計將繼續依賴合同製造組織來製造我們的候選產品。如果我們不能按照預期達成這樣的安排，或者如果這些組織不能滿足我們的供應要求，我們候選產品的開發和/或商業化可能會被推遲。

我們依賴，並預計將繼續依賴第三方生產我們候選產品的臨牀用品，如果相關監管機構批准上市，我們預計將依賴第三方生產我們產品的商業用品，以及包裝、滅菌、儲存、分銷和其他生產物流。如果我們無法按照我們預期的條款或時間表達成此類安排，我們候選產品的開發和/或商業化可能會被推遲。如果這些第三方未能按照法規要求成功履行其合同職責、在預期期限內完成或生產我們的候選產品，如果我們與這些方之間存在分歧，或者如果這些方無法擴展能力以支持我們獲得市場批准的任何候選產品的商業化，則我們可能無法滿足或可能延遲生產足夠的候選產品來滿足我們的供應要求。這些設施還可能受到自然災害(如洪水或火災)以及公共衞生問題(例如，新冠肺炎等傳染性疾病的爆發)的影響，或者此類設施可能面臨製造問題，如在對此類設施進行監管檢查後出現污染或監管方面的擔憂。在這種情況下，我們可能需要找到合適的替代第三方設施並建立合同關係，這可能不是現成的或按可接受的條款進行的，這將導致額外的延遲和增加的費用，包括額外需要FDA批准的結果，並可能對我們的業務產生實質性的不利影響。

我們的第三方製造商將接受FDA的檢查和批准，然後我們才能開始製造和銷售我們的任何候選產品，此後將不定期接受FDA的檢查。我們的第三方製造商未能通過此類檢查並以其他方式令人滿意地完成針對我們候選產品的FDA批准方案，可能會導致監管行動，如頒發FDA表格、483份觀察通知、警告信或禁令或吊銷運營許可證。

由於產能限制、原料或原料藥市場的延遲或中斷(包括我們的競爭對手或其他公司購買此類原材料或原料藥而導致的短缺)，我們或我們的第三方製造商可能還會遇到生產我們的候選產品所需的原材料或原料藥短缺(如果我們的候選產品獲得批准)足夠數量用於商業化或滿足需求增加的情況。如果我們或我們的第三方製造商未能獲得生產足夠數量的候選產品所需的原材料或原料藥，可能會對我們的業務產生重大不利影響。

即使我們能夠將任何候選產品商業化，這些產品也可能會受到不利的定價法規、第三方保險或報銷做法或醫療改革舉措的約束，這可能會損害我們的業務。

管理新藥上市審批、定價、覆蓋和報銷的規定因國家而異。當前和未來的立法可能會大幅改變審批要求，這可能會涉及額外的成本，並導致獲得批准的延遲。一些國家要求藥品的銷售價格獲得批准後才能上市。在許多國家，定價審查期從市場或產品許可批准後開始。在一些國外市場，處方藥定價即使在獲得初步批准後，仍然受到政府的持續控制。因此，我們可能會獲得產品在特定國家/地區的營銷批准，但隨後會受到價格法規的約束，這些法規會推遲我們產品的商業發佈，可能會推遲很長一段時間，並對我們在該國家/地區銷售該產品所能產生的收入產生負面影響。不利的定價限制可能會阻礙我們收回在一個或多個候選產品上的投資的能力，即使我們的候選產品獲得了市場批准。

我們能否成功地將任何候選產品商業化，在一定程度上還將取決於政府衞生行政部門、私人健康保險公司和其他組織為這些產品和相關治療提供保險和足夠補償的程度。政府當局和第三方付款人，如私人健康保險公司和健康維護組織，決定他們將支付哪些藥物，並建立報銷水平。美國醫療保健行業和其他地方的一個主要趨勢是成本控制。政府當局和第三方付款人試圖通過限制特定藥物的覆蓋範圍和報銷金額來控制成本。越來越多的第三方付款人要求製藥公司向他們提供標價的預定折扣，並對醫療產品的收費提出挑戰。我們商業化的任何產品都可能無法獲得保險和報銷，即使有，報銷水平也可能不令人滿意。報銷可能會影響我們獲得市場批准的任何候選產品的需求或價格。為我們的產品獲得並維持足夠的報銷可能很困難。我們可能需要進行昂貴的藥物經濟學研究，以證明保險和報銷或相對於其他療法的報銷水平是合理的。如果沒有覆蓋範圍和足夠的報銷，或者報銷僅限於有限的級別，我們可能無法成功地將我們獲得營銷批准的任何候選產品商業化。

對於新批准的藥物，在獲得保險和報銷方面可能會有重大延誤，而且保險範圍可能比FDA或美國以外類似監管機構批准該藥物的目的更有限。此外，有資格獲得保險和報銷並不意味着一種藥物將在所有情況下獲得支付，或以覆蓋我們的成本(包括研究、開發、製造、銷售和分銷費用)的費率支付。如果適用，新藥的臨時報銷水平也可能不足以支付我們的成本，並且可能不會成為永久性的。報銷費率可能會因藥物的使用和臨牀環境的不同而有所不同，可能基於已經為低成本藥物設定的報銷水平，也可能納入其他服務的現有付款中。藥品的淨價可能會通過政府醫療保健計劃或私人付款人要求的強制性折扣或回扣，以及未來任何限制從可能低於美國價格的國家進口藥品的法律放鬆來降低。第三方付款人在設置自己的報銷政策時通常依賴於聯邦醫療保險覆蓋政策和支付限制。我們開發的任何經批准的產品，如果不能及時從政府資助和私人付款人那裏獲得保險和足夠的報銷率，可能會對我們的經營業績、我們籌集產品商業化所需資金的能力以及我們的整體財務狀況產生實質性的不利影響。

不能保證我們的候選產品(即使它們被批准在美國或其他國家/地區銷售)在醫學上是合理和必要的，對於特定的適應症或第三方付款人的成本效益是必要的，也不能保證第三方付款人提供的保險範圍和足夠的報銷水平，或者第三方付款人的報銷政策不會對我們以盈利方式銷售我們的候選產品的能力產生不利影響。

我們未來的增長在一定程度上取決於我們打入外國市場的能力，在那裏我們將受到額外的監管負擔和其他風險和不確定性的影響，如果這些風險和不確定性成為現實，可能會損害我們的業務。

我們未來的盈利能力將在一定程度上取決於我們在美國和歐盟以外的市場將我們的候選產品商業化的能力。如果我們將我們的候選產品在國外市場商業化，我們將面臨額外的風險和不確定性，包括：

如果與這些不確定性中的任何一個相關的風險成為現實，可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。

針對我們的臨牀試驗和產品責任訴訟可能會轉移我們的資源，並可能導致我們承擔重大責任，並限制我們可能開發的任何產品的商業化。

我們面臨着與在人體臨牀試驗中測試我們的候選產品相關的固有的臨牀試驗和產品責任暴露的風險，如果我們將我們可能開發的任何產品商業化銷售，我們將面臨更大的風險。雖然我們目前沒有被批准用於商業銷售的產品，但我們目前和未來在臨牀試驗中使用的候選產品，以及未來任何獲得批准的產品的銷售，都可能使我們面臨責任索賠。這些索賠可能是由使用該產品的患者、醫療保健提供者、製藥公司或其他銷售此類產品的人提出的。如果我們不能成功地為自己辯護，聲稱我們的候選產品或產品造成了傷害，我們將承擔重大責任。無論是非曲直或最終結果如何，責任索賠可能導致：

我們目前總共持有1000萬美元的臨牀試驗責任保險，每個事件的上限為1000萬美元，這可能不足以覆蓋我們可能產生的所有責任。隨着我們擴大我們的臨牀試驗，或者如果我們開始將我們的候選產品商業化，我們可能需要增加我們的保險覆蓋範圍。保險範圍越來越貴。我們可能無法以合理的費用或足夠的金額維持保險範圍，以應付可能出現的任何責任。如果一項成功的臨牀試驗或產品責任索賠或一系列索賠因未投保的負債或超過投保的負債而向我們提出，我們的資產可能不足以支付此類索賠，我們的業務運營可能會受到損害。

我們依賴並預計將繼續依賴第三方進行我們的臨牀試驗，而這些第三方的表現可能不令人滿意，包括無法在截止日期前完成此類試驗，這可能會損害我們的業務。

我們目前依賴第三方臨牀研究機構進行我們正在進行的losmapimod的2b期和2期開放標籤臨牀試驗，以及我們正在進行的FTX-6058的第1期臨牀試驗。我們計劃依靠第三方臨牀研究機構或第三方研究合作機構進行任何未來的臨牀試驗，包括我們計劃在SCD患者身上進行的FTX-6058臨牀試驗。我們不打算對我們的其他候選產品進行獨立的臨牀試驗。我們預計將繼續依靠第三方，如臨牀研究機構、臨牀數據管理機構、醫療機構和臨牀研究人員進行臨牀試驗。這些協議可能會因各種原因終止，包括第三方未能履行。如果我們需要另作安排，我們的產品開發活動可能會被推遲。

我們對這些第三方進行研究和開發活動的依賴將減少我們對這些活動的控制，但不會減輕我們的責任。例如，我們將繼續負責確保我們的每一項臨牀試驗都是按照試驗的總體調查計劃和方案進行的。此外，FDA要求我們遵守進行、記錄和報告臨牀試驗結果的標準，這些標準通常被稱為良好的臨牀實踐，以確保數據和報告的結果是可信和準確的，並確保試驗參與者的權利、完整性和保密性受到保護。我們還被要求在規定的時間內註冊正在進行的臨牀試驗，並將完成的臨牀試驗結果發佈在政府資助的數據庫ClinicalTrials.gov上。不這樣做可能會導致罰款、負面宣傳以及民事和刑事制裁。

如果這些第三方不能按照法規要求或我們規定的規程成功履行合同職責、在預期期限內完成或進行臨牀試驗，我們將無法獲得或可能延遲獲得我們候選產品的營銷批准，並且我們將無法或可能延誤我們成功開發和商業化我們候選產品的努力。此外，這些第三方可能還與其他實體有關係，其中一些可能是我們的競爭對手。

我們還依賴，並預計將繼續依賴其他第三方為我們的臨牀試驗儲存和分發藥品供應。我們分銷商的任何業績失誤都可能延誤我們候選產品的臨牀開發或營銷批准，或我們產品的商業化，造成額外損失，並剝奪我們潛在的產品收入。

我們與第三方簽約，並計劃繼續與第三方簽約生產我們的候選產品，用於臨牀前和臨牀試驗，並預計將繼續這樣做以實現商業化。這種對第三方的依賴增加了我們無法以可接受的成本或質量獲得足夠數量的候選產品或產品或此類數量的風險，這可能會推遲、阻止或損害我們的開發或商業化努力。

我們沒有任何生產設施。雖然我們相信我們已經從葛蘭素史克獲得了足夠的losmapimod片劑來完成我們正在進行的第二階段臨牀試驗，並且我們已經收到了足夠數量的losmapimod API來完成FSHD的進一步臨牀試驗，但我們不能確定我們正確地估計了我們的藥品和原料藥的需求，或者這些藥品或原料藥在我們想要使用之前不會過期。我們還聘請了CMO來準備我們自己的原料藥，並生產洛斯帕莫片。雖然我們相信我們從葛蘭素史克那裏獲得了所有必要的信息，可以使任何必要的技術轉讓給CMO，但我們不能保證我們能夠及時進行這種轉讓。

此外，儘管我們相信我們已經從CMO那裏獲得了足夠數量的FTX-6058，以完成我們正在進行的第一階段臨牀試驗，但我們不能確保正確估計了我們的藥物產品需求，這可能會推遲、阻礙或損害我們的開發努力。

我們預計未來的任何臨牀試驗以及臨牀前和臨牀試驗候選產品的生產都將依賴第三方生產FTX-6058。我們還希望依賴第三方製造商或第三方合作伙伴為我們或我們的合作伙伴獲得市場批准的任何其他候選產品提供商業供應。這種對第三方的依賴增加了我們無法以可接受的成本或質量獲得足夠數量的候選產品或產品或此類數量的風險，這可能會推遲、阻止或損害我們的開發或商業化努力。

我們可能無法與第三方製造商建立任何協議，或無法以可接受的條款這樣做。即使我們能夠與第三方製造商達成協議，依賴第三方製造商也會帶來額外的風險，包括：

第三方製造商可能無法遵守當前良好的製造實踐或cGMP、法規或美國以外的類似法規要求。我們或我們的第三方製造商未能遵守適用的法規可能會導致對我們實施制裁，包括臨牀封存、罰款、禁令、民事處罰、延遲、暫停或撤回批准、吊銷許可證、扣押或召回候選產品或產品、運營限制和刑事起訴，其中任何一項都可能對我們的產品供應產生重大不利影響。

我們的候選產品和我們可能開發的任何產品都可能與其他候選產品和產品競爭生產設施。在cGMP法規下運營的製造商數量有限，而且可能有能力為我們製造產品。

我們現有或未來製造商的任何業績失誤都可能延誤臨牀開發或市場批准。我們目前並沒有為大量藥物供應或來源作出安排。如果我們未來的合同製造商中有任何一家不能按約定履行合同，我們可能會被要求更換這些製造商。雖然我們相信有幾個潛在的替代製造商可以生產我們的候選產品，但在確定和鑑定任何此類替代產品時，我們可能會產生額外的成本和延遲。

我們目前和預期的未來依賴他人生產我們的候選產品或產品可能會對我們未來的利潤率和我們將任何及時和有競爭力地獲得市場批准的產品商業化的能力產生不利影響。

我們已經並可能在未來與第三方合作，以發現、開發或商業化我們的候選產品。如果我們的合作不成功，我們可能無法利用這些候選產品的市場潛力，我們的業務可能會受到不利影響。

2019年12月，我們與Acceleron簽訂了一項合作和許可協議，以確定生物靶點，以調節與肺部疾病領域內的靶向適應症相關的特定途徑。2020年7月，我們與MyoKardia簽訂了一項合作和許可協議，以確定和驗證潛在的生物靶點，用於某些基因定義的心肌疾病的潛在治療。雖然我們保留目前候選產品的所有權利並自行開發，但未來我們可能會與第三方就我們現有或未來的候選產品達成開發、分銷或營銷安排。我們在任何此類銷售、營銷、分銷、開發、許可或更廣泛的合作安排方面可能的合作伙伴包括大中型製藥公司、地區性和全國性製藥公司以及生物技術公司。如果我們將來與任何第三方達成任何這樣的安排，我們很可能會對我們的合作者投入到我們候選產品的開發或商業化的資源的數量和時間進行有限的控制。我們從這些安排中創造收入的能力將取決於我們的合作者成功履行這些安排中分配給他們的職能的能力和努力。

我們參與的合作，包括我們與Acceleron和MyoKardia的合作，可能不會成功，任何成功都將在很大程度上取決於這些合作者的努力和活動。協作會帶來許多風險，包括以下風險：

協作協議可能不會以最有效的方式導致候選產品的開發或商業化，或者根本不會。如果我們進行的任何合作不能成功地開發產品並將其商業化，或者如果我們的一個合作者終止了與我們的協議，我們可能不會收到任何未來的研究資金，也不會收到合作下的里程碑或特許權使用費付款。如果我們得不到根據這些協議預期的資金，我們候選產品的開發可能會被推遲，我們可能需要額外的資源來開發我們的候選產品。此處描述的所有與產品開發、監管審批和商業化相關的風險也適用於我們的合作者的活動。

此外，根據其對我們的合同義務，如果我們的合作者參與業務合併，則該合作者可能會淡化或終止任何經我們許可的候選產品的開發或商業化。例如，2020年11月，在我們簽訂MyoKardia合作協議後，MyoKardia被百時美施貴寶公司收購。百時美施貴寶公司可能決定重新確定MyoKardia的開發計劃的優先順序，以便它停止努力開發我們的計劃和/或導致MyoKardia與我們之間的協議終止。如果我們的一個合作者終止了與我們的協議，我們可能會發現更難吸引新的合作者，我們在商業和金融界的認知可能會受到不利影響。

如果我們不能建立或維持合作，我們可能不得不改變我們的開發和商業化計劃，我們的業務可能會受到不利影響。

對於我們的一些候選產品，我們可能會決定與製藥或生物技術公司合作開發這些候選產品，並將其商業化。例如，2019年12月，我們與Acceleron簽署了一項合作和許可協議，以確定生物靶點，以調節肺部疾病領域中與靶向適應症相關的特定通路；2020年7月，我們與MyoKardia簽訂了一項合作和許可協議，以確定和驗證潛在的生物靶點，用於潛在治療某些基因定義的心肌疾病。我們在尋找合適的合作伙伴方面面臨着激烈的競爭，一些更成熟的公司可能也在尋求授權或獲得我們認為有吸引力的第三方知識產權的戰略。這些老牌公司由於其規模、財務資源以及更強的臨牀開發和商業化能力，可能比我們更具競爭優勢。此外，將我們視為競爭對手的公司可能不願將權利轉讓或許可給我們。我們是否就合作達成最終協議將取決於我們對合作者的資源和專業知識的評估、擬議合作的條款和條件，以及擬議的合作者對許多因素的評估。這些因素可能包括臨牀試驗的設計或結果，FDA或美國境外類似監管機構批准的可能性，候選研究產品的潛在市場，製造和向患者交付候選產品的成本和複雜性，競爭產品的潛力，關於我們擁有技術的不確定性的存在, 如果存在對這種所有權的挑戰，而不考慮挑戰的是非曲直，以及一般的行業和市場條件，這種情況可能會存在。協作者還可以考慮替代候選產品或技術，以獲得類似的可供協作的指示，以及這樣的協作是否會比我們與我們的候選產品的協作更具吸引力。

根據現有或未來的許可協議，我們也可能受到限制，不能與潛在的合作者簽訂特定條款的協議。例如，根據我們目前與他們的許可協議，我們受到葛蘭素史克第一談判權的限制。我們與Acceleron的合作也直接或間接地限制我們研究、開發、製造、商業化、使用或以其他方式利用任何化合物或產品在肺部疾病領域(Acceleron除外)內用於治療、預防或診斷靶向適應症，同時我們正在根據研究計劃進行研究活動，並在此之後的一段特定時間內進行研究。此外，根據我們與Acceleron的合作，我們在根據研究計劃進行研究活動期間以及之後的一段特定時期內，不得研究、開發、製造、商業化、使用或以其他方式利用任何化合物或產品來治療、預防或診斷肺部疾病領域內針對我們在執行研究活動中確定的特定生物目標的特定適應症。在我們與myokardia的合作下，我們被限制研究、開發、製造、商業化、使用或以其他方式利用任何化合物或產品，該化合物或產品(A)是協議項下的化合物或產品，針對我們在執行治療、預防或診斷任何適應症的研究活動中確定的某些目標，或(B)用於治療任何被證明與myokardia選擇的特定目標調控的特定基因相關的遺傳性心肌病。, 在我們根據研究計劃進行研究活動期間以及之後的一段特定時間內。

協作的談判和記錄既複雜又耗時。此外，最近大型製藥和生物技術公司之間的業務合併數量很大，導致未來潛在合作伙伴的數量減少。

如果我們不能及時、按可接受的條款或根本不能與合適的合作伙伴達成協議，我們可能不得不縮減候選產品的開發，減少或推遲其開發計劃或我們的一個或多個其他開發計劃，推遲其潛在的商業化或縮小任何銷售或營銷活動的範圍，或者增加我們的支出並自費進行開發或商業化活動。如果我們選擇自己資助和承擔開發或商業化活動，我們可能需要獲得額外的專業知識和額外的資本，而這些可能是我們無法接受的條款或根本無法獲得的。如果我們不能達成合作，並且沒有足夠的資金或專業知識來開展必要的開發和商業化活動，我們可能無法進一步開發我們的候選產品或將它們推向市場或繼續開發我們的產品引擎。

如果我們無法獲得、維護、執行和保護我們的技術和候選產品的專利保護，或者如果獲得的專利保護範圍不夠廣泛，我們的競爭對手可能會開發和商業化與我們相似或相同的技術和產品，我們成功開發和商業化我們的技術和候選產品的能力可能會受到不利影響。

我們的成功在很大程度上取決於我們是否有能力就我們開發的任何專有技術和候選產品獲得並保持對我們可能單獨和與他人共同擁有的知識產權的保護，或者可能從美國和其他國家的其他人那裏獲得許可，特別是專利。為了保護我們的專有地位，我們在美國和海外提交了與我們的業務重要的候選產品相關的專利申請，並對與我們的技術和候選產品相關的知識產權進行了授權。如果我們不能獲得或保持對任何專有技術或候選產品的專利保護，我們的業務、財務狀況、運營結果和前景可能會受到實質性的損害。

專利訴訟過程昂貴、耗時和複雜，我們可能無法以合理的成本或及時提交、起訴、維持、抗辯或許可所有必要或可取的專利申請。我們也有可能在獲得專利保護為時已晚之前，無法確定我們的研發成果中可申請專利的方面。此外，在某些情況下，我們無權控制專利申請的準備、提交和起訴，或維護、執行和捍衞專利，包括我們從第三方許可的技術。因此，這些許可內的專利和申請不得以符合我們業務最佳利益的方式進行準備、提交、起訴、維護、辯護和執行。

製藥和生物技術公司的專利地位通常高度不確定，涉及複雜的法律和事實問題，近年來一直是許多訴訟的主題。此外，美國以外的專利保護範圍是不確定的，外國的法律可能不會像美國的法律那樣保護我們的權利，反之亦然。例如，與美國法律相比，歐洲專利法對人體治療方法的專利性限制更多。關於擁有的和許可內的專利權，我們無法預測我們和我們的許可人目前正在申請的專利申請是否會在任何特定司法管轄區作為專利發佈，或者任何已發佈專利的權利主張是否會提供足夠的保護，使其不受競爭對手的影響。此外，我們可能不知道所有可能與我們的候選產品相關的第三方知識產權。此外，科學文獻中的發現發表往往落後於實際發現，美國和其他司法管轄區的專利申請通常在提交後18個月才發表，或者在某些情況下根本不發表。因此，我們和我們的許可人都不能確切地知道，我們或我們的許可人是第一個在我們現在或將來擁有或正在許可的專利和專利申請中提出要求的發明的，或者是我們或我們的許可人第一個為此類發明申請專利保護的。因此，我們擁有和未授權的專利權的頒發、範圍、有效性、可執行性和商業價值都具有高度的不確定性。此外，我們擁有的和未授權的待決和未來的專利申請可能不會導致頒發專利，以保護我們的技術和候選產品，全部或部分保護我們的技術和產品。, 或者有效地阻止其他人將有競爭力的技術和產品商業化。美國和其他國家專利法或專利法解釋的變化可能會降低我們專利的價值，降低我們獲得、保護、維護、捍衞和執行我們專利權的能力，縮小我們專利保護的範圍，更廣泛地説，可能會影響或縮小我們專利權的價值或範圍。

目前，我們與FTX-6058相關的專利組合包括一項已頒發的美國專利、一項美國非臨時申請、兩項PCT申請和兩項美國臨時申請。為了繼續在PCT申請的基礎上尋求保護，我們需要在PCT申請的截止日期之前將這些申請國有化為相應的外國申請。即使到那時，我們的專利申請可能永遠不會頒發更多的專利，或者任何專利的範圍可能不足以提供競爭優勢。關於losmapimod，葛蘭素史克授權的losmapimod作為物質成分和藥物成分的專利預計將於2023年2月10日到期。我們擁有一項專利，涉及使用洛斯帕莫特治療FSHD患者，我們擁有一項專利，涉及使用其他臨牀階段的p38抑制劑治療FSHD患者。此外，我們擁有的與洛莫帕莫特相關的專利和專利申請不是針對該組合物，而是針對某些治療FSHD的方法。我們不能確定我們與losmapimod計劃相關的未決專利申請是否會被批准。即使這類專利申請作為專利頒發，也不會阻止第三方將殺蟲蟲商業化用於其他適應症。

此外，我們或我們的許可人可能需要向美國專利商標局或美國專利商標局(USPTO)提交第三方預先發行的現有技術，或參與反對、派生、撤銷、複審、各方間審查、授予後審查或幹擾訴訟，挑戰我們的專利權或其他人的專利權。任何此類提交、訴訟或訴訟中的不利裁決可能會縮小我們專利權的範圍或使其無效，允許第三方將我們的技術或候選產品商業化並與我們直接競爭，而無需向我們付款，或者導致我們無法在不侵犯第三方專利權的情況下製造或商業化藥物。如果我們的專利和專利申請提供的保護的廣度或強度受到威脅，無論結果如何，都可能會阻止公司與我們合作，授權、開發或商業化當前或未來的候選產品。例如，雖然我們認為我們的美國專利中包含的特殊和通用權利要求為使用losmapimod治療FSHD的方法提供了保護，我們也相信我們已發佈和未決的美國非臨時和臨時申請中包含的特殊和通用權利要求為FTX-6058的藥物成分和使用方法提供了保護，但第三方仍可以對此類聲明提出質疑。如果任何此類索賠因任何原因被宣佈無效或無法執行，我們將失去寶貴的知識產權，我們阻止他人與我們競爭的能力也將受到損害。

此外，專利申請中要求的覆蓋範圍可以在專利發佈之前大幅縮小，其範圍可以在專利發佈後重新解釋。即使我們擁有和授權的專利申請以專利的形式發佈，它們也不會以能夠為我們提供任何有意義的保護、阻止競爭對手與我們競爭或以其他方式為我們提供任何競爭優勢的形式發佈。專利的頒發對於其發明性、範圍、有效性或可執行性並不是決定性的，我們擁有的和未授權的專利可能會在美國和國外的法院或專利局受到挑戰。此類挑戰可能導致獨佔性或經營自由的喪失，或專利主張全部或部分縮小、無效或無法執行，從而限制我們阻止他人使用類似或相同技術和產品或將其商業化的能力，或限制我們的技術和候選產品的專利保護的持續時間，這些挑戰可能會導致我們的專利主張全部或部分縮小、無效或無法執行，這可能會限制我們阻止他人使用或商業化類似或相同的技術和產品的能力，或者限制我們的技術和候選產品的專利保護期限。即使最終結果對我們有利，這樣的訴訟也可能導致鉅額成本，並需要我們的管理層和員工投入大量時間。考慮到新產品候選產品的開發、測試和監管審查所需的時間，保護這些候選產品的專利可能會在這些候選產品商業化之前或之後不久到期。此外，我們的競爭對手可能會通過以非侵權方式開發類似或替代技術或產品來繞過我們擁有或授權的專利。因此，我們擁有和授權的專利組合可能無法為我們提供足夠的權利來排除其他公司將與我們的任何候選技術和產品相似或相同的技術和產品商業化。

專利條款可能不足以在足夠長的時間內保護我們在候選產品上的競爭地位。

專利的壽命是有限的。在美國，如果及時支付所有維護費，專利的自然到期時間通常是自其最早的美國非臨時申請日期起20年。可能會有各種延期，但專利的有效期及其提供的保護是有限的。即使獲得了涵蓋我們候選產品的專利，一旦專利有效期到期，我們也可能面臨來自競爭產品的競爭，包括仿製藥或生物仿製藥。考慮到新產品候選產品的開發、測試和監管審查所需的時間，保護這些候選產品的專利可能會在這些候選產品商業化之前或之後不久到期。因此，我們擁有和許可的專利組合可能不會為我們提供足夠的權利來排除其他公司將與我們相似或相同的產品商業化。例如，由葛蘭素史克授權的涵蓋losmapimod的物質專利的組成預計將於2023年2月10日到期。一旦涵蓋物質組成的專利於2023年2月10日到期或不再有效，葛蘭素史克授權的專利將不再是我們其他專利和專利申請未涵蓋的任何新用途的進入障礙。鑑於這些專利的短期到期日，以及許多司法管轄區的安全港保護允許第三方從事開發(包括臨牀試驗)的事實，這些專利可能不會為我們提供任何有意義的競爭優勢。

如果我們不能以商業上合理的條款從第三方獲得許可，或者不能履行我們在此類協議下的義務，我們的業務可能會受到損害。

我們可能有必要使用第三方的專利或專有技術將我們的產品商業化，在這種情況下，我們將被要求獲得這些第三方的許可。如果我們無法許可這些技術，或者如果我們被迫以不利的條款許可這些技術，我們的業務可能會受到實質性的損害。如果我們無法獲得必要的許可，我們可能無法開發或商業化受影響的候選產品，這可能會對我們的業務造成實質性損害，擁有此類知識產權的第三方可以尋求禁止我們銷售的禁令或我們方面支付版税和/或其他形式賠償的義務。即使我們能夠獲得許可，它也可能是非排他性的，從而使我們的競爭對手能夠獲得許可給我們的相同技術。

如果我們無法獲得所需的第三方知識產權或保持現有的知識產權，我們可能需要花費大量的時間和資源來重新設計我們的技術、候選產品或製造方法，或者開發或許可替代技術，所有這些在技術或商業基礎上都可能是不可行的。如果我們不能做到這一點，我們可能無法開發或商業化受影響的技術和候選產品，這可能會嚴重損害我們的業務、財務狀況、運營結果和前景。

此外，如果我們未能履行許可協議下的義務，我們的交易對手可能有權終止這些協議，在這種情況下，我們可能無法開發、製造或營銷，或可能被迫停止開發、製造或營銷這些協議涵蓋的任何產品，或者可能面臨此類協議下的其他處罰。這種情況可能會對根據任何此類協議開發的候選產品的價值產生實質性的不利影響。終止這些協議或減少或取消我們在這些協議下的權利，或限制我們在符合我們業務利益的情況下自由轉讓或再許可我們在此類協議下的權利，可能會導致我們不得不以不太有利的條款談判新的或恢復的協議，導致我們失去這些協議下的權利，包括我們對重要知識產權或技術的權利，或阻礙、延遲或禁止依賴此類協議的一個或多個候選產品的進一步開發或商業化。

如果我們沒有根據《哈奇-瓦克斯曼法案》(Hatch-Waxman Act)在美國和外國根據類似的法律獲得專利期延長，從而有可能延長我們可能開發的任何候選產品的市場獨家經營期限，我們的業務可能會受到實質性損害。

在美國，涵蓋FDA批准的藥物的專利期限可能有資格獲得有限的專利期限延長，這允許專利期限恢復，作為對FDA監管審查過程中丟失的專利期限的補償。1984年的藥品價格競爭和專利期限恢復法案，也被稱為哈奇-瓦克斯曼法案，允許專利期限在專利到期後延長至多五年。專利期延長的長度與藥物接受監管審查的時間長短有關。專利展期自產品批准之日起不能超過1400年，適用於批准的藥物只能延長一項專利，只有涉及批准的藥物、使用方法或者製造方法的權利要求才可以延長。歐洲和某些其他非美國司法管轄區也有類似的規定，以延長涵蓋經批准的藥物的專利的有效期。雖然在未來，如果我們的候選產品獲得FDA批准，我們預計將為涵蓋這些候選產品的專利申請延長專利期限，但不能保證適用當局會同意我們對是否應該批准此類延長以及即使批准了延長期限的評估。我們可能不會在美國或任何其他國家/地區獲得延長專利期的許可，例如，由於在測試階段或監管審查過程中未進行盡職調查、未能在適用的截止日期內提出申請、未能在相關專利到期前提出申請或未能滿足適用的要求。此外，展期的期限以及在任何此類展期期間的專利保護範圍, 政府當局提供的費用可能比我們要求的要少。如果我們無法獲得任何專利期的延長，或者任何此類延長的期限比我們要求的要短，我們的競爭對手可能會在我們的專利權到期後獲得競爭產品的批准，我們的業務、財務狀況、運營結果和前景可能會受到實質性的損害。

我們有可能無法根據《哈奇-瓦克斯曼法案》(Hatch-Waxman Act)獲得涵蓋我們任何候選產品的美國專利的專利期延長，即使該專利有資格延長專利期，我們也可以確定該專利在哪裏有資格延長，或者如果我們獲得了這樣的延長，其期限可能比我們尋求的更短。此外，對於我們許可的專利，我們可能無權控制起訴，包括根據“哈奇-瓦克斯曼法案”向美國專利商標局提交延長專利期的請願書。因此，如果我們的一項許可專利符合《哈奇-瓦克斯曼法案》(Hatch-Waxman Act)規定的專利期延長資格，我們可能無法控制是否向美國專利商標局提交或獲得延長專利期的請願書。

此外，還有關於專利的詳細規則和要求，這些專利可能會提交給FDA，以便在具有治療等效性評價的批准藥物產品或橙皮書中列出。我們可能無法獲得涵蓋我們的候選產品的專利，這些候選產品包含一個或多個滿足橙皮書上市要求的權利要求。即使我們提交了一項專利在橙書中上市，FDA也可能拒絕列出該專利，或者仿製藥製造商可能會對上市提出質疑。如果我們的候選產品之一獲得批准，並且該候選產品的專利沒有列在橙皮書中，仿製藥製造商無需提前通知我們向FDA提交的任何簡短的新藥申請，即可獲得銷售該候選產品的仿製版本的許可。

美國和其他司法管轄區專利法的變化可能會降低專利的整體價值，從而削弱我們保護產品的能力。

美國專利法或專利法解釋的變化，包括專利改革立法，如《Leahy-Smith America Inents Act》或《Leahy-Smith Act》，都可能增加圍繞我們擁有和授權的專利申請的起訴以及維護、執行或保護我們擁有和授權的已授權專利的不確定性和成本。萊希-史密斯法案包括對美國專利法的一些重大修改。這些變化包括影響專利申請起訴方式的條款，重新定義現有技術，為競爭對手提供更有效和更具成本效益的途徑來挑戰專利的有效性，允許第三方在專利起訴期間向美國專利商標局提交現有技術，以及在美國專利商標局管理的授予後程序中攻擊專利有效性的附加程序，包括授予後審查、當事各方之間的審查和派生程序。假設可專利性的其他要求得到滿足，在2013年3月之前，在美國，最先發明所要求保護的發明的人有權獲得專利，而在美國以外，最先提交專利申請的人有權獲得專利。2013年3月之後，根據《萊希-史密斯法案》(Leahy-Smith Act)，美國過渡到先申請制度，在這種制度下，假設可專利性的其他法定要求得到滿足，第一個提交專利申請的發明人將有權獲得一項發明的專利，無論第三方是否最先發明所要求的發明。因此，《萊希-史密斯法案》及其實施可能會增加圍繞我們專利申請的起訴以及我們已授權專利的執行或保護的不確定性和成本，所有這些都可能對我們的業務、財務狀況產生實質性的不利影響。, 經營成果及前景展望。

此外，企業在生物製品和藥品開發和商業化方面的專利地位尤其不確定。美國最高法院最近的裁決縮小了某些情況下可獲得的專利保護範圍，並在某些情況下削弱了專利所有者的權利。這一系列事件在專利獲得後的有效性和可執行性方面造成了不確定性。根據美國國會、聯邦法院和美國專利商標局未來的行動，管理專利的法律和法規可能會以不可預測的方式發生變化，這可能會對我們的專利權以及我們未來保護、捍衞和執行專利權的能力產生實質性的不利影響。

雖然我們或我們的許可人目前沒有捲入任何訴訟，但我們可能會捲入保護或強制執行我們的專利或其他知識產權的訴訟，這可能是昂貴、耗時和不成功的。

競爭對手和其他第三方可能會侵犯、挪用或以其他方式侵犯我們或我們的許可方頒發的專利或其他知識產權。因此，我們或我們的許可人可能需要提交侵權、挪用或其他與知識產權相關的索賠，這可能既昂貴又耗時。我們對被認定的侵權者提出的任何索賠都可能促使這些當事人對我們提出反訴，聲稱我們侵犯、挪用或以其他方式侵犯了他們的知識產權。此外，在專利侵權訴訟中，此類當事人可以反訴我們或我們的許可人聲稱的專利是無效的或不可強制執行的。在美國的專利訴訟中，被告聲稱無效或不可執行的反訴是司空見慣的。質疑有效性的理由可能是據稱未能滿足幾項法定要求中的任何一項，包括缺乏新穎性、明顯或無法實施。不可執行性主張的理由可能是有人在起訴期間向美國專利商標局隱瞞了相關信息，或做出了誤導性的陳述。第三方可以向美國或國外的行政機構提出此類索賠，即使在訴訟範圍外也是如此。這類機制包括重新審查、授予後複審、當事各方複審、幹預訴訟、派生訴訟，以及在外國司法管轄區的同等訴訟(例如，反對訴訟)。在法律上斷言無效和不可執行之後的結果是不可預測的。

任何此類訴訟的不利結果可能會使我們擁有或許可的一項或多項專利面臨被宣佈無效或狹義解釋的風險，並可能使我們擁有或許可的任何專利申請面臨無法產生已頒發專利的風險。法院也可以拒絕阻止第三方在訴訟中使用爭議技術，理由是我們擁有的或許可內的專利不包括此類技術。此外，由於知識產權訴訟需要披露大量資料，我們的一些機密資料或商業祕密可能會因在這類訴訟期間披露而受到損害。上述任何條款都可能允許第三方開發和商業化競爭技術和產品，並對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。

由第三方引起或由我們提起或由美國專利商標局宣佈的幹擾或派生程序可能是確定與我們的專利或專利申請有關的發明優先權所必需的。不利的結果可能要求我們停止使用相關技術，或者試圖從勝利方那裏獲得授權。如果勝利方不以商業上合理的條款向我們提供許可，或者根本不向我們提供許可，或者如果提供了非排他性許可，而我們的競爭對手獲得了相同的技術，我們的業務可能會受到損害。我們對訴訟或幹預或派生訴訟的辯護可能會失敗，即使成功，也可能導致鉅額成本，並分散我們的管理層和其他員工的注意力。此外，與訴訟相關的不確定性可能會對我們籌集資金以繼續我們的臨牀試驗、繼續我們的研究計劃、從第三方獲得必要的技術許可或建立開發合作伙伴關係以幫助我們將我們的候選產品推向市場的能力產生實質性的不利影響。

此外，由於知識產權訴訟需要披露大量資料，在這類訴訟期間，我們的一些機密資料可能會因披露而受到損害。也可能會公佈聽證會、動議或其他臨時程序或事態發展的結果。如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，可能會對我們普通股的價格產生實質性的不利影響。

第三方可能會提起法律訴訟，指控我們侵犯、挪用或以其他方式侵犯他們的知識產權，其結果將是不確定的，並可能對我們的業務成功產生實質性的不利影響。

我們的商業成功取決於我們和我們的合作者在不侵犯、挪用或以其他方式侵犯第三方知識產權和專有權利的情況下開發、製造、營銷和銷售我們的候選產品和使用我們的專有技術的能力。在製藥和生物技術行業，有相當多的專利和其他知識產權訴訟。我們可能會參與或威脅與我們的技術和產品候選產品的知識產權相關的對抗性訴訟或訴訟，包括幹擾訴訟、授權後審查、各方之間的審查、美國專利商標局的派生訴訟，以及在外國司法管轄區的類似訴訟，例如在歐洲專利局的反對。在我們正在尋求開發候選者的領域中，存在着大量由第三方擁有的美國和外國頒發的專利和未決的專利申請。隨着生物技術和製藥行業的擴張和更多專利的頒發，我們可能確定的技術或產品候選可能會受到侵犯第三方專利權的指控的風險增加。

提起訴訟或有爭議的法律程序的法律門檻較低，因此，即使勝訴概率較低的訴訟或訴訟也可能被提起，需要大量資源進行辯護。訴訟和有爭議的訴訟程序也可能是昂貴和耗時的，而我們在這些訴訟程序中的對手可能有能力投入比我們更多的資源來起訴這些法律行動。如果我們的產品候選產品接近商業化，並且隨着我們獲得與上市公司相關的更大知名度，捲入此類訴訟和訴訟的風險可能會增加。第三方可能會根據現有專利或未來可能授予的專利向我們提出侵權索賠，而不管是非曲直。我們可能不知道與我們的技術和產品候選及其用途潛在相關的所有此類知識產權，或者我們可能錯誤地得出第三方知識產權無效或我們的活動和候選產品沒有侵犯此類知識產權的錯誤結論。因此，我們無法確定我們的候選技術和產品，或我們的開發和商業化，不會也不會侵犯、挪用或以其他方式侵犯任何第三方的知識產權。

第三方可能會斷言我們在未經授權的情況下使用他們的專有技術。可能存在與發現、使用或製造我們可能確定的或與我們的技術相關的候選產品的第三方專利或專利申請，這些專利或專利申請要求材料、配方或方法(如製造方法或治療方法)。由於專利申請可能需要很多年的時間才能發佈，因此可能存在當前正在處理的專利申請，這些申請可能會導致我們可能確定的候選產品可能侵犯的已頒發專利。此外，第三方可能會在未來獲得專利，並聲稱使用我們的技術侵犯了這些專利。此外，如上所述，可能存在我們不知道的現有專利，或者我們錯誤地斷定現有專利無效或未被我們的活動侵犯。如果有管轄權的法院持有任何第三方專利，例如涵蓋我們可能識別的候選產品的製造過程、在製造過程中形成的任何分子或任何最終產品本身，則任何此類專利的持有者可能能夠阻止我們將該候選產品商業化的能力，除非我們根據適用的專利獲得了許可，或者直到該等專利到期。

對我們提出索賠的各方可能會獲得禁令或其他公平救濟，這可能會有效地阻礙我們進一步開發和商業化我們可能確定的候選產品的能力。對這些索賠的辯護，無論其是非曲直，都將涉及鉅額訴訟費用，並將大量轉移我們業務中的員工資源。如果針對我們的侵權索賠成功，我們可能需要支付鉅額損害賠償金，包括故意侵權的三倍損害賠償金和律師費、支付特許權使用費、重新設計我們的侵權產品或從第三方獲得一個或多個許可，這可能是不可能的，或者需要大量的時間和金錢支出。

我們可以選擇獲得許可，或者，如果我們被發現侵犯、挪用或以其他方式侵犯了第三方的知識產權，我們還可能被要求獲得該第三方的許可，以繼續開發、製造和營銷我們的技術和候選產品。但是，我們可能無法以商業上合理的條款或根本無法獲得任何所需的許可。即使我們能夠獲得許可，它也可能是非排他性的，從而使我們的競爭對手和其他第三方能夠訪問向我們許可的相同技術，並可能要求我們支付大量許可和版税。我們可能會被迫(包括法院命令)停止開發、製造和商業化侵權技術或產品。此外，如果我們被發現故意侵犯專利或其他知識產權，並可能被迫賠償我們的客户或合作者，我們可能被判對重大金錢損害負責，包括三倍損害賠償和律師費。侵權的發現可能會阻止我們將候選產品商業化，或者迫使我們停止一些業務運營，這可能會對我們的業務造成實質性的損害。此外，我們可能被迫重新設計我們的候選產品，尋求新的監管批准，並根據合同協議賠償第三方。有關我們盜用第三方機密信息或商業祕密的指控可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生類似的重大不利影響。

知識產權訴訟或其他與知識產權有關的法律程序可能會導致我們花費大量資源，並分散我們的人員對其正常職責的注意力。

即使解決方案對我們有利，與知識產權索賠相關的訴訟或其他法律程序也可能導致我們產生鉅額費用，並可能分散我們的技術和管理人員的正常責任。此外，可能會公開宣佈聽證會、動議或其他臨時程序或事態發展的結果，如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，可能會對我們普通股的價格產生重大不利影響。此類訴訟或訴訟可能大幅增加我們的運營虧損，並減少可用於開發活動或任何未來銷售、營銷或分銷活動的資源。我們可能沒有足夠的財政或其他資源來進行充分的訴訟或法律程序。我們的一些競爭對手可能比我們更有效地承擔這類訴訟或訴訟的費用，因為他們有更多的財政資源，而且由於他們的知識產權組合更成熟和發展，他們在這類訴訟中也可能具有優勢。知識產權訴訟或其他訴訟的發起和繼續帶來的不確定性可能會損害我們在市場上的競爭能力。

獲得和維持專利保護有賴於遵守政府專利機構提出的各種程序、文件提交、費用支付和其他要求，如果不符合這些要求，我們的專利保護可能會減少或取消。

在我們擁有和授權的專利和專利申請的有效期內，必須分幾個階段或每年向美國專利商標局和外國專利代理機構支付定期維護、續展和年金費用以及任何已頒發專利和未決專利申請的各種其他政府費用。美國專利商標局和各種外國政府專利機構要求在專利申請過程中遵守一些程序、文件、費用支付和其他類似規定。在某些情況下，我們依賴我們的許可合作伙伴向相關專利代理機構支付這些費用，或遵守其程序和文件規則。關於我們的專利，我們依靠年金服務、外部公司和外部律師提醒我們到期日，並在我們指示他們這樣做後付款。雖然在許多情況下，疏忽可以通過支付滯納金或根據適用規則通過其他方式得到補救，但在某些情況下，不遵守規定可能會導致專利或專利申請被放棄或失效，從而導致相關司法管轄區的專利權部分或全部喪失。可能導致專利或專利申請被放棄或失效的不遵守規定的事件包括未能在規定的期限內對官方行動做出迴應，未支付費用，以及未適當合法化和提交正式文件。在這種情況下，潛在的競爭者可能會以相似或相同的產品或技術進入市場。如果我們或我們的許可方未能維護涵蓋我們候選產品的專利和專利申請，將對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。

如果我們未能履行我們在知識產權許可和與第三方的融資安排中的義務，或者我們與許可方的業務關係受到幹擾，我們可能會失去對我們的業務非常重要的知識產權。

我們是強加於我們的許可和融資協議(如GSK協議)的締約方，我們可能會與第三方簽訂額外的許可和融資安排，可能會對我們強加、勤奮、開發和商業化時間表、里程碑付款、特許權使用費、保險和其他義務。根據我們現有的許可和資助協議，我們有義務為候選產品或相關技術的淨產品銷售支付協議涵蓋的範圍內的特許權使用費。如果我們未能履行當前或未來許可和融資協議下的此類義務，我們的交易對手可能有權終止這些協議或要求我們授予他們某些權利。這種情況可能會對根據任何此類協議開發的任何候選產品的價值產生實質性的不利影響。終止這些協議或減少或取消我們在這些協議下的權利可能會導致我們不得不以不太有利的條款談判新的或恢復的協議，或者導致我們失去這些協議下的權利，包括我們對重要知識產權或技術的權利，這將對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。我們還擁有用於我們產品引擎的某些技術的許可證和協議，所有這些都是非獨家的。雖然我們仍面臨與這些協議相關的所有風險，但我們不能阻止第三方也訪問這些技術。此外，我們的執照可能會限制我們未來的商業機會。例如，根據我們與葛蘭素史克的許可, 如果我們希望將GSK授權給我們的任何專利或數據權利再許可給第三方在美國境外使用，GSK擁有一定的優先談判權。這可能會阻止或推遲某些交易，這可能會對losmapimod的開發和商業化以及我們的業務產生不利影響。

此外，我們目前從第三方獲得知識產權或技術許可的協議非常複雜，此類協議中的某些條款可能會受到多種解釋的影響。任何可能出現的合同解釋分歧的解決可能會縮小我們認為是我們對相關知識產權或技術的權利的範圍，或者增加我們認為是相關協議下我們的財務或其他義務，這兩種情況中的任何一種都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。此外，如果圍繞我們許可的知識產權的爭議妨礙或削弱我們以商業上可接受的條款維持目前的許可安排的能力，我們可能無法成功開發和商業化受影響的技術和候選產品，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。

我們當前或未來的許可方可能依賴第三方顧問或合作者或來自第三方的資金，因此我們的許可方不是我們正在許可的專利和專利申請的唯一和獨家所有者。如果其他第三方擁有我們授權的專利或專利申請的所有權，他們可能會將這些專利授權給我們的競爭對手，而我們的競爭對手可以銷售與之競爭的產品和技術。這可能會對我們的競爭地位、業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。

儘管我們盡了最大努力，但我們的許可方可能會得出結論，認為我們嚴重違反了許可協議，因此可能會終止許可協議，從而使我們無法開發和商業化這些許可協議涵蓋的候選產品和技術。如果這些許可證內的產品被終止，或者基礎知識產權未能提供預期的排他性，競爭對手將有權尋求監管部門的批准，並將與我們相同的產品和技術推向市場。這可能會對我們的競爭地位、業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。

在世界各國申請、起訴和捍衞候選產品專利的費用將高得令人望而卻步，而且外國法律可能無法像美國法律那樣保護我們的權利。此外，一些國家的法律對知識產權的保護程度不及美國的聯邦和州法律，即使名義上有這樣的保護，也可能缺乏對此類知識產權的司法和政府執法。因此，我們可能無法阻止第三方在美國以外的所有國家實施我們的發明，或在美國或其他司法管轄區銷售或進口使用我們的發明製造的產品。競爭對手可以在我們沒有獲得專利保護的司法管轄區使用我們的技術來開發自己的產品，此外，還可以將其他侵權產品出口到我們擁有專利保護或許可證但執法力度不如美國的地區。這些產品可能會與我們的產品競爭，而我們的專利或其他知識產權可能不能有效或不足以阻止它們競爭。

許多公司在外國司法管轄區保護和捍衞知識產權方面遇到了重大問題。某些國家，特別是某些發展中國家的法律制度不贊成實施專利、商業祕密和其他知識產權保護，特別是與生物技術產品有關的保護，這可能使我們難以阻止侵犯我們的專利或銷售侵犯我們的知識產權和專有權利的競爭產品。此外，某些司法管轄區不會對構成新治療方法的發明給予同等程度或完全的保護。

在外國司法管轄區強制執行我們的知識產權和專有權利的訴訟可能會導致鉅額成本，轉移我們對業務其他方面的努力和注意力，可能會使我們的專利面臨被無效或狹義解釋的風險，可能會使我們的專利申請面臨無法頒發的風險，並可能引發第三方對我們提出索賠。我們可能不會在我們發起的任何訴訟中獲勝，而且所判給的損害賠償或其他補救措施(如果有的話)可能沒有商業意義。因此，我們在世界各地強制執行我們的知識產權和專有權利的努力可能不足以從我們開發或許可的知識產權中獲得顯著的商業優勢。

許多國家都有強制許可法，根據這些法律，專利權人可能會被強制授予第三方許可。此外，許多國家限制專利對政府機構或政府承包商的可執行性。在這些國家，專利權人的補救措施可能有限，這可能會大幅降低此類專利的價值。如果我們或我們的任何許可人被迫向第三方授予與我們業務相關的任何專利的許可，我們的競爭地位可能會受到損害，我們的業務、財務狀況、運營結果和前景可能會受到不利影響。

我們可能會受到質疑我們專利和其他知識產權的發明權或所有權的索賠。

我們或我們的許可人可能會要求前僱員、合作者或其他第三方作為發明人或共同發明人在我們擁有或許可的專利、商業祕密或其他知識產權中擁有權益。例如，我們或我們的許可人可能因參與開發我們候選產品的員工、顧問或其他人的義務衝突而產生庫存糾紛。可能有必要提起訴訟，以對抗這些或其他挑戰庫存或我們或我們的許可人對我們擁有或許可的專利、商業祕密或其他知識產權的所有權的索賠。如果我們或我們的許可人未能為任何此類索賠辯護，除了支付金錢損害賠償外，我們還可能失去寶貴的知識產權，例如對我們的候選產品非常重要的知識產權的獨家所有權或使用權。即使我們成功地反駁了這類索賠，訴訟也可能導致鉅額成本，並分散管理層和其他員工的注意力。上述任何一項都可能對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景產生重大不利影響。

我們可能會受到第三方的索賠，聲稱我們的員工、顧問或承包商錯誤地使用或披露了第三方的機密信息，或者我們錯誤地使用或披露了他們現任或前任僱主的所謂商業祕密，或者聲稱我們挪用了他們的知識產權，或者聲稱擁有我們認為是我們自己的知識產權。

我們的許多員工、顧問和承包商以前受僱於大學或其他製藥或生物技術公司，包括我們的競爭對手或潛在競爭對手。儘管我們盡力確保我們的員工、顧問和承包商在為我們工作時不使用他人的專有信息或專有技術，但我們可能會被指控這些個人或我們使用或披露了任何此類個人的現任或前任僱主的知識產權，包括商業祕密或其他專有信息。可能有必要提起訴訟來抗辯這些指控。

此外，雖然我們的政策是要求我們可能參與知識產權開發的員工、顧問和承包商簽署協議，將此類知識產權轉讓給我們，但我們可能無法與實際上開發我們視為自己的知識產權的每一方簽署此類協議。我們與他們的知識產權轉讓協議可能不會自動執行或可能被違反，我們可能會被迫向第三方提出索賠，或為他們可能對我們提出的索賠進行抗辯，以確定我們認為是我們知識產權的所有權。這類索賠可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。

如果我們不能對任何這類索賠提出起訴或抗辯，除了支付金錢賠償外，我們還可能失去寶貴的知識產權或人員，這可能會對我們的競爭業務地位和前景產生實質性的不利影響。此類知識產權可以授予第三方，我們可能需要從該第三方獲得許可才能將我們的技術或產品商業化，該許可可能無法以商業合理的條款獲得，或者根本不存在，或者該許可可能是非排他性的。即使我們成功地起訴或抗辯這類索賠，訴訟也可能導致鉅額費用，並分散我們管理層和員工的注意力。

如果我們不能保護我們的商業祕密的機密性，我們的商業和競爭地位就會受到損害。

除了為我們的候選產品申請專利外，我們還依靠商業祕密和保密協議來保護我們的非專利專有技術、技術和其他專有信息，以保持我們的競爭地位，包括我們專有產品引擎的某些方面。我們尋求保護我們的商業祕密和其他專有技術，部分是通過與有權接觸這些祕密的各方簽訂保密協議，例如我們的員工、公司合作者、外部科學合作者、CRO、CMO、顧問、顧問和其他第三方。我們還與我們的員工和顧問簽訂保密和發明或專利轉讓協議，但我們不能保證我們已經與可能或曾經接觸到我們的商業祕密或專有技術的每一方簽訂了此類協議。儘管做出了這些努力，但任何一方都可能違反協議，泄露我們的專有信息，包括我們的商業祕密，而我們可能無法就此類違規行為獲得足夠的補救措施。檢測商業祕密的泄露或挪用，並強制執行當事人非法披露或挪用商業祕密的主張，難度大、成本高、耗時長，結果不可預測。此外，美國國內外的一些法院不太願意或不願意保護商業祕密。如果我們的任何商業祕密是由競爭對手或其他第三方合法獲取或獨立開發的，我們將無權阻止他們或他們向其傳達信息的人使用該技術或信息與我們競爭。如果我們的任何商業祕密被泄露給競爭對手或其他第三方，或由競爭對手或其他第三方獨立開發，我們的競爭地位將受到實質性和不利的損害。

我們的知識產權對未來的保護程度是不確定的，因為知識產權有其侷限性，可能無法充分保護我們的業務或使我們能夠保持競爭優勢。例如：

如果這些事件中的任何一個發生，都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。

與監管部門批准我們的候選產品相關的風險以及其他法律合規性問題

即使我們完成了必要的臨牀前研究和臨牀試驗，上市審批過程也是昂貴、耗時和不確定的，可能會阻礙我們獲得部分或全部候選產品商業化的批准。如果我們不能獲得所需的監管批准，或者在獲得監管批准方面出現延誤，我們將無法將我們的候選產品商業化，我們的創收能力將受到實質性損害。

我們的候選產品以及與其開發和商業化相關的活動，包括設計、測試、製造、包裝、記錄保存、標籤、儲存、審批、廣告、促銷、銷售和分銷、出口、進口和不良事件報告，都受到美國FDA和其他監管機構以及美國以外的EMA和類似監管機構的全面監管。藥品在美國的上市審批需要向FDA提交新藥申請或NDA，在獲得FDA對該產品的NDA批准之前，我們不允許在美國銷售任何候選藥物。NDA必須有廣泛的臨牀和臨牀前數據支持，以及關於藥理學、化學、製造和控制的廣泛信息。我們尚未在美國或任何其他司法管轄區為我們的任何候選產品提交申請或獲得營銷批准。

我們在提交和支持獲得市場批准所需的申請方面的經驗有限，預計將依賴第三方臨牀研究機構或其他第三方顧問或供應商來幫助我們完成這一過程。要獲得上市批准，需要向監管機構提交廣泛的臨牀前和臨牀數據以及支持信息，包括生產信息，以確定候選產品的安全性和有效性。我們的候選產品可能沒有效果，可能只是中等效果，或者可能被證明具有不良或意外的副作用、毒性或其他特徵，這些可能會阻止我們獲得上市批准，或者阻止或限制商業使用。如果我們的任何候選產品獲得上市批准，附帶的標籤可能會限制我們藥物的批准使用，這可能會限制該產品的銷售。

無論是在美國還是在國外，獲得市場批准的過程都是昂貴的，如果獲得批准的話，可能需要很多年的時間，而且可能會根據各種因素而有很大的不同，包括所涉及的候選產品的類型、複雜性和新穎性。開發期間市場審批政策的改變、附加法規或法規的改變或對每個提交的產品申請的監管審查的改變，都可能導致延遲批准或拒絕申請。監管機構在審批過程中擁有相當大的自由裁量權，可以拒絕接受任何申請，也可以決定我們的數據不足以獲得批准，需要進行額外的臨牀前、臨牀或其他研究。此外，對從臨牀前和臨牀試驗中獲得的數據的不同解釋可能會延遲、限制或阻止候選產品的上市批准。我們最終獲得的任何營銷批准都可能是有限的，或受到限制或批准後的承諾，從而使批准的產品在商業上不可行。

FDA和其他機構的中斷可能會延長監管提交審查和/或新藥獲得必要政府機構批准所需的時間，這將對我們的業務產生不利影響。例如，在過去的幾年裏，美國政府已經關閉了幾次，某些監管機構，如FDA，不得不讓關鍵員工休假，並停止關鍵活動。如果政府長期停擺，可能會嚴重影響FDA及時審查和處理我們提交的監管文件的能力，這可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。特朗普政府還採取了幾項行政行動，這些行動可能會對FDA從事常規監管和監督活動的能力造成重大負擔，或者以其他方式大幅推遲。

如果我們在獲得批准方面遇到延誤，或者如果我們無法獲得候選產品的批准，我們候選產品的商業前景可能會受到損害，我們創造收入的能力將受到嚴重損害。

我們可能無法獲得或維持我們候選產品的孤兒藥物指定或獨家專利，即使我們這樣做了，這種獨家專利也可能不會阻止FDA或EMA批准其他競爭產品。

包括美國和歐洲在內的一些司法管轄區的監管機構可能會將相對較少患者羣體的藥物指定為孤兒藥物。根據《孤兒藥品法》(Orphan Drug Act)，如果一種產品是用於治療罕見疾病或疾病的藥物，FDA可以將該產品指定為孤兒藥物。在美國，罕見疾病或疾病通常被定義為患者人數少於20萬人。FDA和EMA已經授予洛斯帕莫德治療FSHD的孤兒藥物稱號。我們可能會為我們目前和未來的其他候選產品尋求孤兒藥物稱號。

一般來説，如果一種具有孤兒藥物名稱的產品隨後獲得了其具有這種名稱的適應症的第一次上市批准，該產品有權享有一段市場排他期，這將阻止FDA或EMA在這段時間內批准同一藥物的另一種營銷申請。適用期限在美國為七年，在歐洲為十年。如果一種藥物不再符合孤兒藥物指定的標準，或者如果該藥物的利潤足夠高，從而不再有理由獲得市場獨佔，那麼在歐洲的排他期可以縮短到六年。如果FDA或EMA確定指定請求存在重大缺陷，或者如果製造商無法保證足夠數量的藥物來滿足患有這種罕見疾病或疾病的患者的需求，則可能會失去孤兒藥物的排他性。

即使我們獲得了一種產品的孤兒藥物排他性，這種排他性也可能不能有效地保護該產品免受競爭，因為含有不同活性成分的競爭性藥物可以被批准用於相同的條件。此外，即使在孤兒藥物獲得批准後，如果FDA得出結論認為後一種藥物在臨牀上更優越，因為它被證明更安全、更有效，或者對患者護理做出了重大貢獻，FDA隨後也可以批准同樣的藥物治療相同的疾病。此外，如果我們尋求並獲得對同一產品的另一種適應症的批准，但我們無權獲得或沒有孤兒藥物專營權，我們的孤兒專有期將不會阻止第三方獲得含有相同活性成分的競爭藥物的批准，用於該另一種非孤兒適應症。如果發生這種情況，我們從孤兒排他性獲得的保護可能會受到不利影響。

2017年8月3日，美國國會通過了FDA 2017年重新授權法案，簡稱FDARA。除其他事項外，FDARA還編纂了FDA先前存在的管理解釋，要求藥品贊助商證明一種孤兒藥物的臨牀優越性，該藥物在其他方面與之前批准的治療同一罕見疾病的藥物相同，才能獲得孤兒藥物排他性。最近，根據特朗普總統於2020年12月27日簽署的綜合立法，要求後續產品表現出臨牀優勢，以打破前一產品的孤兒藥物排他性，適用於在2017年FDARA頒佈之前獲得孤兒藥物指定，但尚未獲得FDA批准或許可的藥物和生物製品。FDA可能會進一步重新評估《孤兒藥物法案》及其法規和政策。我們不知道FDA是否、何時或如何在未來改變孤兒藥物的法規和政策，也不確定任何變化可能會如何影響我們的業務。

FDA指定的快速通道可能不會導致更快的開發或監管審查或批准過程。

我們可能會為我們的一些候選產品尋求快速通道認證。如果一種藥物用於治療嚴重或危及生命的疾病，並且該藥物顯示出解決這種疾病未得到滿足的醫療需求的潛力，藥物贊助商可以申請FDA Fast Track稱號。FDA擁有廣泛的自由裁量權來決定是否授予這一稱號，因此即使我們認為某個特定的候選產品有資格獲得這一稱號，我們也不能向股東保證FDA會決定授予該稱號。即使我們獲得了快速通道認證，與傳統的FDA程序相比，我們可能也不會體驗到更快的開發過程、審查或批准。如果FDA認為我們的臨牀開發項目的數據不再支持快速通道的指定，它可能會撤銷該指定。

FDA為我們的候選產品指定的突破性療法可能不會帶來更快的開發或監管審查或審批過程，也不會增加我們的候選產品獲得上市批准的可能性。

我們可能會為我們的一些候選產品尋求突破性療法稱號。突破性療法被定義為一種旨在單獨或與一種或多種其他藥物聯合治療嚴重或危及生命的疾病或狀況的藥物，初步臨牀證據表明，該藥物可能在一個或多個臨牀重要終點顯示出比現有療法有實質性改善的效果，例如在臨牀開發早期觀察到的實質性治療效果。對於被指定為突破性療法的藥物和生物製品，FDA和試驗贊助商之間的互動和溝通可以幫助確定臨牀開發的最有效途徑，同時將無效控制方案中的患者數量降至最低。被FDA指定為突破性療法的藥物也有資格獲得加速批准。

指定為突破性療法是FDA的自由裁量權。因此，即使我們相信我們的候選產品之一符合被指定為突破性療法的標準，FDA也可能不同意，而是決定不做出這樣的指定。即使我們獲得了突破性療法的指定，與根據FDA常規程序考慮批准的藥物相比，收到候選產品的此類指定可能不會帶來更快的開發過程、審查或批准，也不能確保FDA最終批准。此外，即使我們的一個或多個候選產品有資格成為突破性療法，FDA稍後也可能決定這些產品不再符合資格條件，或者決定FDA審查或批准的時間不會縮短。

即使FDA同意我們可以尋求加速批准NDA提交，也不能保證NDA將獲得加速批准或完整的回覆信，也不能保證提交加速批准NDA也不能保證候選產品將獲得更快的開發或監管審查過程。

我們可能會使用FDA的加速審批程序尋求我們的候選產品的批准。如果一種產品治療了嚴重的疾病，通常提供了比現有療法更有意義的優勢，並顯示出對合理地可能預測臨牀益處的替代終點的影響，或者對可以比不可逆轉的發病率或死亡率(IMM)更早地測量的臨牀終點的影響，那麼該產品可能有資格獲得加速批准，因為IMM合理地可能預測對IMM或其他臨牀益處(即，中間臨牀終點)的影響。FDA或其他適用的監管機構確定生物標記物療效終點是否合理地可能預測長期臨牀益處。

在尋求這種加速批准之前，我們將徵求FDA的反饋，否則將評估我們尋求和獲得這種加速批准的能力。作為批准的條件，FDA可以要求獲得加速批准的候選藥物或生物製品的贊助商進行一項或多項充分和受控的上市後臨牀試驗。這些確證試驗必須以盡職調查完成，我們可能需要在這些上市後確證試驗中評估不同的或額外的終點。此外，FDA目前要求作為加速審批的條件預先審批促銷材料，這可能會對該產品的商業推出時間產生不利影響。

不能保證FDA會同意我們的生物標記物療效終點或中間臨牀終點，如測量肌肉組織活檢中DUX4驅動的基因表達，或測量肌肉組織中DUX4驅動的基因表達，或測量肌肉組織中DUX4驅動的基因表達，或測量被脂肪取代的肌肉組織的比例，也不能保證我們會決定尋求或提交保密協議以獲得加速批准或任何其他形式的加速開發、審查或批准。同樣，不能保證在FDA反饋後，我們將繼續尋求或申請加速批准或任何其他形式的加速開發、審查或批准，即使我們最初決定這樣做。此外，如果我們決定提交加速審批或其他快速監管指定的申請，則不能保證該等提交或申請將被接受，或任何加速審批或批准將及時或根本不能得到批准。

此外，如上所述，對於獲得加速批准的藥物，FDA通常要求上市後進行驗證性試驗，以評估對IMM或其他臨牀益處的預期效果。這些驗證性試驗必須以盡職調查的方式完成。在這些上市後的確證試驗中，我們可能需要評估額外的或不同的臨牀終點。這些驗證性試驗可能需要招募比我們目前預期更多的患者，並將導致額外的成本，這可能高於我們目前預期的估計成本。例如，如果驗證我們的候選產品的預期臨牀益處所需的試驗未能驗證此類益處，或者沒有顯示出足夠的臨牀益處來證明與該藥物相關的風險是合理的，則FDA可以撤回對根據加速審批途徑批准的候選產品的批准。如果其他證據顯示我們的候選產品在使用條件下不安全或有效，我們沒有盡職對我們的候選產品進行任何必要的審批後試驗，或者我們散佈與我們候選產品相關的虛假或誤導性宣傳材料，FDA也可能撤回批准。如果我們的候選產品未能獲得加速批准或任何其他形式的加速開發、審查或批准，或撤回候選產品，將導致候選產品商業化的時間更長，可能會增加候選產品的開發成本，並可能損害我們在市場上的競爭地位。

如果不能獲得外國司法管轄區的營銷批准，我們的候選產品將無法在國外銷售。

為了在歐盟和許多其他外國司法管轄區營銷和銷售我們的產品，我們或我們潛在的第三方合作伙伴必須獲得單獨的營銷批准，並遵守眾多不同的監管要求。審批程序因國家而異，可能涉及額外的測試。獲得批准所需的時間可能與獲得FDA批准所需的時間有很大不同。美國以外的監管審批過程通常包括與獲得FDA批准相關的所有風險。此外，在美國以外的許多國家，要求產品在獲準在該國銷售之前，必須獲得報銷批准。我們或我們的潛在第三方合作者可能無法及時獲得美國以外監管機構的批准(包括有條件授權)(如果有的話)。FDA的批准並不確保其他國家或司法管轄區的監管機構的批准，美國以外的一個監管機構的批准也不能確保其他國家或司法管轄區的監管機構或FDA的批准。然而，在一個國家未能或延遲獲得監管批准，可能會對其他國家的監管過程產生負面影響。我們可能無法申請營銷批准，也可能無法獲得在任何市場將我們的產品商業化所需的批准。

此外，由於英國最近退出歐盟(通常稱為英國退歐)，我們在英國尋求營銷批准方面可能面臨更高的風險。根據英國與歐盟達成的正式退出安排，英國從2020年12月31日起退出歐盟。2020年12月24日，英國和歐盟簽署了一項貿易與合作協議，其中規定了在每個司法管轄區批准和承認醫療產品的某些程序。由於英國醫藥產品的監管框架(涵蓋醫藥產品的質量、安全和療效、臨牀試驗、營銷授權、商業銷售和分銷)源自歐盟指令和法規，英國退歐可能會對英國未來適用於產品和候選產品的監管制度產生重大影響。由於英國退歐或其他原因，在獲得任何營銷批准方面的任何延誤或無法獲得任何營銷批准，都可能阻止我們在英國和/或歐盟將任何候選產品商業化，並限制我們創造收入、實現和維持盈利的能力。如果出現上述任何結果，我們可能會被迫限制或推遲在英國和/或歐盟尋求任何候選產品的監管批准的努力，這可能會對我們的業務造成重大和實質性的損害。

我們獲得上市批准的任何候選產品都可能受到上市後的限制或退出市場，如果我們沒有遵守監管要求，或者如果我們的產品遇到了意想不到的問題，當其中任何產品獲得批准時，我們可能會受到重大處罰。

我們獲得上市批准的任何候選產品，以及該產品的製造流程、批准後的臨牀數據、標籤、廣告和促銷活動，都將受到FDA和其他監管機構的持續要求和審查。這些要求包括提交安全和其他上市後信息和報告、註冊和上市要求、與製造、質量控制、質量保證和相應的記錄和文件維護有關的cGMP要求、關於向醫生分發樣本和保存記錄的要求。即使批准了候選產品的上市，該批准也可能受到該產品可能用於市場的指定用途的限制或批准條件的限制，包括實施可再生能源管理系統(REMS)的要求。如果我們的任何候選產品獲得上市批准，附帶的標籤可能會限制我們藥物的批准使用，這可能會限制該產品的銷售。

FDA還可能要求進行昂貴的上市後研究或臨牀試驗和監測，以監測產品的安全性或有效性，包括採用和實施REMS。FDA和包括司法部(DoJ)在內的其他機構密切監管和監督藥品批准後的營銷和推廣，以確保僅針對批准的適應症並根據批准的標籤的規定銷售和分銷藥物。FDA和美國司法部對製造商關於標籤外使用的溝通施加了嚴格的限制，如果我們不根據他們批准的適應症銷售我們的產品，我們可能會受到標籤外營銷的執法行動的影響。違反聯邦食品、藥物和化粧品法案(FDCA)以及包括虛假索賠法案在內的其他與處方藥推廣和廣告相關的法規可能會導致調查和執法行動，指控他們違反了聯邦和州醫療欺詐和濫用法律，以及州消費者保護法。

此外，稍後發現我們的產品、製造商或製造流程出現以前未知的不良事件或其他問題，或未能遵守監管要求，可能會產生各種後果，包括：

不遵守歐盟關於安全監測或藥物警戒的要求，以及與為兒科人羣開發產品相關的要求，也可能導致重大的經濟處罰。同樣，不遵守歐盟關於保護個人信息的要求也可能導致重大處罰和制裁。

此外，獲批准產品的製造商及其設施必須符合FDA的廣泛要求，包括確保品質控制和製造程序符合適用於藥品製造商的cGMP或適用於醫療器械製造商的質量保證標準，其中包括與質量控制和質量保證有關的要求，以及相應的記錄、文件和報告的保存要求。我們，我們未來可能聘用的任何合同製造商，我們未來的合作者和他們的合同製造商也將遵守其他法規要求，包括提交安全和其他上市後信息和報告，註冊和上市要求，有關向臨牀醫生分發樣品的要求，記錄保存，以及昂貴的上市後研究或臨牀試驗和監督，以監測產品的安全性或有效性，例如實施REMS的要求。

我們與醫療保健提供者、醫生和第三方付款人的關係將受到適用的反回扣、欺詐和濫用、虛假聲明、透明度、健康信息隱私和安全以及其他醫療保健法律法規的約束，一旦違反，我們可能面臨刑事制裁、民事處罰、合同損害、聲譽損害、行政負擔以及利潤和未來收入減少。

如果我們獲得監管部門的批准並將任何產品商業化，醫療保健提供者、醫生和第三方付款人將在推薦和處方我們獲得市場批准的任何候選產品時發揮主要作用。我們未來與醫療保健提供者、醫生和第三方付款人的安排可能會使我們面臨廣泛適用的欺詐和濫用以及其他醫療法律法規，這些法律和法規可能會限制我們營銷、銷售和分銷我們獲得營銷批准的任何產品的業務或財務安排和關係。此外，我們可能受到美國聯邦和州政府以及我們開展業務的外國司法管轄區政府的透明度法律和患者隱私法規的約束。適用的聯邦和州醫療法律法規的限制包括：

一些州法律要求製藥公司遵守制藥業的自願合規指南和聯邦政府頒佈的相關合規指南，並可能要求製藥商報告與向醫生和其他醫療保健提供者支付和其他價值轉移或營銷支出有關的信息。此外，一些州和地方法律要求在該司法管轄區註冊藥品銷售代表。在某些情況下，州法律和外國法律還管理健康信息的隱私和安全，其中許多法律在很大程度上彼此不同，而且往往不會被HIPAA搶先一步，從而使合規工作複雜化。

確保我們與第三方的業務安排符合適用的醫療法律和法規的努力將涉及大量成本。政府當局可能會得出結論，我們的商業行為可能不符合當前或未來涉及適用欺詐和濫用或其他醫療保健法律和法規的現行或未來法律、法規或判例法。如果我們的運營，包括我們的銷售團隊將進行的預期活動，被發現違反了任何這些法律或任何其他可能適用於我們的政府法規，我們可能會受到重大的民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、監禁、將產品排除在政府資助的醫療計劃(如Medicare和Medicaid)之外，並削減或重組我們的業務。如果我們預期與之開展業務的任何醫生或其他醫療保健提供者或實體被發現不符合適用法律，他們可能會受到刑事、民事或行政制裁，包括被排除在參與政府資助的醫療保健計劃之外。

遵守全球隱私和數據安全要求可能會給我們帶來額外的成本和責任，或抑制我們在全球收集和處理數據的能力，而不遵守這些要求可能會使我們面臨鉅額罰款和處罰，這可能會對我們的業務、財務狀況或運營結果產生實質性的不利影響。

全球信息收集、使用、保護、共享、傳輸和其他處理的監管框架正在迅速演變，在可預見的未來可能仍然不確定。在全球範圍內，我們運營的幾乎每個司法管轄區都建立了自己的數據安全和隱私框架，我們必須遵守這些框架。例如，收集、使用、披露、轉移或以其他方式處理歐盟個人數據，包括個人健康數據，受歐盟一般數據保護條例(GDPR)的約束，該條例於2018年5月在歐洲經濟區(EEA)的所有成員國生效。GDPR的範圍很廣，對處理個人數據的公司提出了許多要求，包括有關處理健康和其他敏感數據、徵得與個人數據有關的個人同意、向個人提供有關數據處理活動的信息、實施保障措施以保護個人數據的安全和機密性、就數據泄露事件提供通知，以及在聘用第三方處理器時採取某些措施等方面的要求。GDPR增加了我們對在歐洲經濟區進行的臨牀試驗的義務，擴大了個人數據的定義，將編碼數據包括在內，並要求改變知情同意做法，並向臨牀試驗受試者和研究人員發出更詳細的通知。此外，GDPR還對向歐盟以外的國家(包括美國)轉移個人數據施加了嚴格的規則，因此，加強了對位於歐洲經濟區的臨牀試驗地點應適用於將個人數據從這些地點轉移到被認為缺乏足夠數據保護水平的國家的審查, 比如美國。GDPR還允許數據保護當局要求銷燬不正當收集或使用的個人信息和/或對違反GDPR的行為處以鉅額罰款，罰款最高可達全球收入的4%或2000萬歐元，以金額較大者為準，它還授予數據主體和消費者協會對數據主體和消費者協會提起私人訴訟的權利，以向監管當局提出投訴，尋求司法補救，並獲得因違反GDPR而造成的損害賠償。此外，GDPR規定，歐盟成員國可以制定自己的進一步法律法規，限制個人數據的處理，包括基因、生物特徵或健康數據。

在美國，類似的行動要麼已經到位，要麼正在進行中。適用於我們活動的數據保護法律種類繁多，州和聯邦兩級的各種執法機構可以根據一般消費者保護法審查公司的隱私和數據安全問題。聯邦貿易委員會(Federal Trade Commission)和州總檢察長都在積極審查消費者的隱私和數據安全保護措施。州和聯邦兩級也在考慮新的法律。例如，2020年1月1日生效的加州消費者隱私法(California Consumer Privacy Act)正在創造與GDPR創造的風險和義務類似的風險和義務，儘管加州消費者隱私法確實豁免了某些作為臨牀試驗的一部分收集的信息，這些信息受到聯邦保護人類受試者政策(Common Rule)的約束。其他許多州也在考慮類似的立法。聯邦一級也推出了一系列廣泛的立法措施。因此，如果不遵守有關個人信息隱私和安全的聯邦和州法律(包括現行法律和未來法律)，我們可能會面臨此類法律的罰款和處罰。此外，還有與這些法律和個人數據整體保護相關的消費者集體訴訟的威脅。

鑑於數據保護義務變化的廣度和深度，準備和遵守這些要求是嚴格和耗時的，需要大量資源，並需要對我們的技術、系統和做法以及處理或傳輸在歐盟收集的個人數據的任何第三方合作者、服務提供商、承包商或顧問的技術、系統和做法進行審查。GDPR以及與加強對某些類型的敏感數據(如來自我們的臨牀試驗的醫療保健數據或其他個人信息)的保護相關的法律或法規的其他變化，可能要求我們改變我們的業務做法並建立額外的合規機制，可能會中斷或推遲我們的開發、監管和商業化活動，增加我們的業務成本，並可能導致政府執法行動、私人訴訟以及對我們的重大罰款和處罰，並可能對我們的業務、財務狀況或運營結果產生實質性的不利影響。同樣，不遵守有關個人信息隱私和安全的聯邦和州法律可能會使我們面臨此類法律的罰款和處罰。即使我們沒有被認定違反了這些法律，政府對這些問題的調查通常也需要花費大量資源，併產生負面宣傳，這可能會損害我們的聲譽和業務。

最近頒佈的和未來的立法可能會增加我們獲得候選產品的上市批准並將其商業化的難度和成本，並影響我們可能獲得的在美國或外國司法管轄區獲得批准的任何產品的價格。

在美國和一些外國司法管轄區，有關醫療保健系統的法律和法規發生了許多變化和擬議的變化，這些變化可能會阻止或推遲我們的候選產品的上市審批，限制或監管審批後的活動，並影響我們以有利可圖的方式銷售任何我們獲得營銷批准的候選產品的能力。製藥業一直是這些努力的重點，並受到立法倡議的重大影響。現行法律，以及未來可能採取的其他醫療改革措施，可能會導致更嚴格的覆蓋標準，並對我們收到的任何FDA批准的產品的價格構成額外的下行壓力。如果我們的產品不能得到報銷或報銷範圍有限，我們的業務可能會受到實質性的損害。

2010年3月，奧巴馬總統簽署了“患者保護和平價醫療法案”(Patient Protection And Affordable Care Act)，該法案經2010年“醫療保健和教育和解法案”(Healthcare And Education Conmediation Act Of 2010)修訂，或統稱為ACA。

此外，自“諮詢委員會條例”制定以來，還提出並通過了其他立法修訂。這些變化包括2011年的預算控制法案(Budget Control Act)，該法案除其他外，導致向提供者支付的醫療保險支出每財年總計減少高達2%，根據冠狀病毒援助、救濟和經濟安全法案(CARE Act)，這一法案將一直有效到2030年。CARE法案在2020年5月1日至2020年12月31日期間暫停了2%的醫療保險自動減支。2012年的《美國納税人救濟法》(American納税人救濟法)，除其他外，減少了對幾個提供者的醫療保險支付，並將政府向提供者追回多付款項的訴訟時效從三年延長到五年。這些法律可能會導致聯邦醫療保險和其他醫療保健資金的進一步減少，並以其他方式影響我們可能獲得監管批准的任何候選產品的價格，或者任何此類候選產品的處方或使用頻率。

我們預計，這些醫療改革，以及未來可能採取的其他醫療改革措施，可能會導致醫療保險和其他醫療資金的進一步減少，更嚴格的覆蓋標準，新的支付方法，以及我們為任何批准的產品獲得的價格和/或醫生因管理我們可能推向市場的任何批准的產品而獲得的報銷水平的額外下行壓力。報銷水平的降低可能會對我們收到的價格或我們產品的處方或管理頻率產生負面影響。醫療保險或其他政府計劃報銷的任何減少都可能導致私人支付者支付的類似減少。

自ACA頒佈以來，已經並將繼續有許多法律挑戰和國會行動，要求廢除和取代該法律的條款。例如，隨着2017年TCJA的頒佈，國會廢除了“個人授權”。這一條款的廢除於2019年生效，該條款要求大多數美國人購買最低水平的醫療保險。2020年11月10日，最高法院聽取了口頭辯論，討論ACA的個人授權部分是否是ACA的基本和不可分割的特徵，因此，由於該授權作為TCJA的一部分被廢除，ACA的剩餘條款也是無效的。2021年2月10日，拜登政府撤回了聯邦政府對推翻ACA的支持。預計最高法院將在今年某個時候做出裁決。

特朗普政府還採取了行政行動來破壞或推遲ACA的實施，包括指示根據ACA擁有權力和責任的聯邦機構放棄、推遲、豁免或推遲ACA中任何會給州、個人、醫療保健提供者、醫療保險公司或藥品或醫療器械製造商帶來財政或監管負擔的條款的實施。然而，2021年1月28日，拜登總統發佈了一項新的行政命令，指示聯邦機構重新考慮限制美國人獲得醫療保健的規則和其他政策，並考慮採取行動保護和加強這一機會。根據這項行政命令，聯邦機構將被指示重新審查：削弱對有既往疾病(包括與新冠肺炎相關的併發症)的人的保護的政策；根據醫療補助和ACA可能減少覆蓋範圍或破壞計劃(包括工作要求)的示威和豁免；破壞醫療保險市場或其他醫療保險市場的政策；增加參加聯邦醫療補助和ACA的難度的政策；以及降低保險或經濟援助的負擔能力(包括對受撫養人的負擔能力)的政策。這項行政命令還指示美國衞生與公眾服務部為健康保險市場設立一個特殊的投保期，以應對新冠肺炎疫情。我們無法預測聯邦機構將如何迴應這樣的行政命令。

關於ACA的訴訟和立法可能會繼續，結果是不可預測和不確定的。

處方藥的價格也在美國引起了相當大的討論。到目前為止，美國國會最近已經進行了幾次調查，並提議並頒佈了州和聯邦立法，這些立法旨在提高藥品定價的透明度，審查定價與製造商患者計劃之間的關係，降低聯邦醫療保險(Medicare)下藥品的成本，並改革政府計劃對藥品的報銷方法。為此，特朗普總統發佈了幾項行政命令，旨在降低處方藥產品的成本。其中某些命令反映在最近頒佈的法規中，其中包括一項實施特朗普總統最惠國模式的臨時最終規則，但這種最終規則目前受到全國性的初步禁令的約束。在拜登政府執政期間，這些命令和由此產生的法規是否會繼續有效，還有待觀察。此外，2020年9月24日，特朗普政府敲定了一項規則制定，允許各州或某些其他非聯邦政府實體向FDA提交進口計劃提案，供其審查和批准。申請人須證明其進口計劃不會對公眾健康和安全構成額外風險，並會為消費者節省大量成本。FDA已經發布了指南草案，允許製造商進口他們自己批准在其他國家銷售的FDA批准的藥物(多市場批准的產品)。

在州一級，各州越來越積極地通過立法和實施旨在控制藥品和生物製品定價的法規，包括價格或患者報銷限制、折扣、對某些產品准入的限制以及營銷成本披露和透明度措施，在某些情況下，旨在鼓勵從其他國家進口和批量購買。此外，地區醫療當局和個別醫院越來越多地使用招標程序來確定哪些藥品和哪些供應商將包括在他們的處方藥和其他醫療保健計劃中。這些措施一旦獲得批准，可能會降低對我們產品的最終需求，或者給我們的產品定價帶來壓力。我們預計未來將採取更多的州和聯邦醫療改革措施，其中任何一項都可能限制聯邦和州政府為醫療產品和服務支付的金額，這可能會導致對我們候選產品的需求減少或額外的定價壓力。

美國以外的政府傾向於實施嚴格的價格控制，這可能會對我們的收入產生不利影響(如果有的話)。

在美國以外的國家，特別是歐盟國家，處方藥的定價受到政府的管制。在這些國家，在收到產品上市許可後，與政府當局進行定價談判可能需要相當長的時間。為了在一些國家獲得報銷或定價批准，我們可能需要進行一項臨牀試驗，將我們候選產品的成本效益與其他可用的療法進行比較。如果我們的產品不能得到報銷，或者報銷範圍或金額有限，或者定價水平不令人滿意，我們的業務可能會受到損害，可能會造成實質性的損害。

如果我們或我們現在或將來僱傭的任何第三方製造商未能遵守環境、健康和安全法律法規，我們可能會受到罰款或處罰，或者產生可能損害我們業務的成本或責任。

我們和我們現在從事的第三方製造商，以及我們未來可能從事的任何第三方製造商，都將受到眾多環境、健康和安全法律法規的約束，包括那些管理實驗室程序以及危險材料和廢物的處理、使用、儲存、處理和處置的法律法規。我們的行動涉及使用危險和易燃材料，包括化學品和生物材料。我們的業務還會產生危險廢物產品。我們通常與第三方簽訂合同，處理這些材料和廢物。我們無法消除這些材料造成污染或傷害的風險。如果我們使用危險材料造成污染或傷害，我們可能要對由此造成的任何損害負責，任何責任都可能超出我們的資源範圍。根據管理危險物質釋放和清理的某些環境法，責任是連帶的，可以在沒有過錯的情況下施加。我們還可能招致與民事或刑事罰款和處罰相關的鉅額費用，或者因未能遵守此類法律和法規而受到限制或禁止我們活動的禁令的約束。

雖然我們擁有一般責任保險和工傷賠償保險，以支付因使用危險材料導致員工受傷而可能產生的費用和開支，但該保險可能不足以承擔潛在的責任。我們不為可能因我們儲存或處置生物、危險或放射性材料而對我們提出的環境責任或有毒侵權索賠提供保險。

此外，為了遵守當前或未來的環境、健康和安全法律法規，我們可能會產生鉅額成本。這些現行或未來的法律法規可能會損害我們的研究、開發或生產努力。我們不遵守這些法律法規也可能導致鉅額罰款、處罰或其他制裁。

此外，對於我們當前和未來任何第三方合同製造商的運營，如果他們未能遵守適用的環境、健康和安全法律法規或妥善處理與我們產品相關的廢物，我們可能要對由此產生的任何損害、聲譽損害或我們候選產品或產品的製造和供應中斷承擔責任。此外，如果我們的任何第三方合同製造商因不遵守環境、健康和安全法律法規而受到禁令或其他制裁，我們的供應鏈可能會受到不利影響。

我們必須遵守反腐敗法，以及出口管制法、海關法、制裁法和其他管理我們業務的法律。如果我們不遵守這些法律，我們可能會受到民事或刑事處罰、其他補救措施和法律費用，被禁止在美國以外開發製造和銷售某些產品，或者被要求制定和實施代價高昂的合規計劃，這可能會對我們的業務、運營結果和財務狀況產生不利影響。

我們的運營受到反腐敗法律的約束，包括英國《2010年反賄賂法案》、美國《反海外腐敗法》(簡稱FCPA)，以及其他適用於我們開展業務以及未來可能開展業務的國家的反腐敗法律。《反賄賂法》、《反海外腐敗法》和其他法律一般禁止我們、我們的官員、我們的員工和中間人向政府官員或其他人行賄、受賄或向其他人支付其他被禁止的款項，以獲得或保留業務或獲得一些其他業務優勢。遵守“反海外腐敗法”尤其昂貴和困難，特別是在腐敗是公認問題的國家。此外，FCPA給製藥業帶來了特別的挑戰，因為在許多國家，醫院是由政府運營的，醫生和其他醫院員工被認為是外國官員。與臨牀試驗和其他工作相關的向醫院支付的某些款項被認為是向政府官員支付的不當款項，並導致了FCPA的執法行動。

我們未來可能在可能違反《反賄賂法》或《反海外腐敗法》的高風險司法管轄區開展業務，我們可能參與與第三方的合作和關係，這些第三方的行為可能使我們根據《反賄賂法》、《反海外腐敗法》或當地反腐敗法承擔責任。此外，我們無法預測未來監管要求的性質、範圍或效果，我們的國際業務可能受到這些監管要求的約束，也無法預測現行法律可能被管理或解釋的方式。如果我們將我們的業務擴展到美國以外的地區，我們將需要投入額外的資源來遵守我們計劃在其中開展業務的每個司法管轄區的眾多法律和法規。

我們還須遵守管理我們國際業務的其他法律和法規，包括由英國和美國政府以及歐盟當局管理的法規，包括適用的出口管制法規、對國家和個人的經濟制裁、海關要求和貨幣兑換法規，統稱為貿易管制法律。此外，各種法律、法規和行政命令還限制在美國境外使用和傳播，或與某些非美國國民共享出於國家安全目的而保密的信息，以及某些產品和與這些產品相關的技術數據。如果我們將業務擴展到美國以外，將需要我們投入更多資源來遵守這些法律，而這些法律可能會阻止我們在美國以外開發、製造或銷售某些產品和候選產品，這可能會限制我們的增長潛力並增加我們的開發成本。

不能保證我們將完全有效地確保我們遵守所有適用的反腐敗法律，包括《反賄賂法》、《反海外腐敗法》或其他法律要求，包括貿易控制法。如果我們不遵守《反賄賂法》、《反海外腐敗法》和其他反腐敗法或貿易控制法，我們可能會受到刑事和民事處罰、返還和其他制裁和補救措施，以及法律費用，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和流動性產生不利影響。美國證券交易委員會(Securities and Exchange Commission，簡稱SEC)也可能暫停或禁止發行人因違反FCPA的會計規定而在美國交易所交易證券。英國、美國或其他當局對任何潛在違反《反賄賂法》、《反海外腐敗法》、其他反腐敗法或貿易控制法的調查也可能對我們的聲譽、我們的業務、運營結果和財務狀況產生不利影響。

我們的員工、獨立承包商、顧問和供應商可能從事不當行為或其他不當活動，包括不遵守監管標準和要求以及內幕交易，這可能會給我們帶來重大責任並損害我們的聲譽。

我們面臨員工、獨立承包商、顧問和供應商欺詐或其他不當行為的風險。這些合作伙伴的不當行為可能包括故意不遵守FDA法規或可比外國監管機構的類似法規、向FDA或可比外國監管機構提供準確信息、遵守制造標準、遵守聯邦和州醫療欺詐和濫用法律法規以及可比外國監管機構制定和執行的類似法律法規、準確報告財務信息或數據或向我們披露未經授權的活動。員工不當行為還可能涉及不當使用在臨牀試驗過程中獲得的信息，這可能導致監管制裁和嚴重損害我們的聲譽。這可能包括違反HIPAA、其他美國聯邦和州法律，以及非美國司法管轄區的要求，包括歐盟數據保護指令(European Union Data Protection Directive)。我們還面臨與員工或與我們有關聯的其他人的任何內幕交易違規行為相關的風險。並非總是能夠識別和阻止員工的不當行為，我們為發現和防止此類行為而採取的預防措施可能無法有效控制未知或無法管理的風險或損失，或保護我們免受因未能遵守此類法律、標準、法規、指導方針或行為準則而引起的政府調查或其他行動或訴訟。如果對我們採取任何此類行動，而我們沒有成功地為自己辯護或維護自己的權利，這些行動可能會對我們的業務和經營結果產生重大影響，包括施加鉅額罰款或其他制裁。

我們的內部計算機系統，或我們的合作者或其他承包商或顧問的系統，可能會出現故障或遭受安全漏洞，這可能會導致我們的產品開發計劃受到實質性破壞。

我們的內部計算機系統以及任何合作者、承包商或顧問的計算機系統都容易受到計算機病毒、未經授權的訪問、自然災害、恐怖主義、戰爭、電信和電氣故障的破壞。此類系統還容易受到服務中斷或安全漏洞的影響，原因是我們的員工、第三方供應商和/或業務合作伙伴的疏忽或故意行為，或者惡意第三方的網絡攻擊。網絡攻擊的頻率、複雜性和強度都在增加，而且越來越難被發現。網絡攻擊可能包括部署有害的惡意軟件、勒索軟件、拒絕服務攻擊、未經授權訪問或刪除文件、社會工程和其他手段，以影響服務可靠性並威脅信息的機密性、完整性和可用性。例如，我們廣泛使用基於雲的存儲系統，2018年10月，我們經歷了一個這樣的系統被攻破。雖然這一漏洞沒有導致我們的任何關鍵信息永久丟失或被盜或造成任何其他重大後果，但它可能會造成這種後果，雖然我們採取了補救措施，例如建立多因素身份驗證和對我們的數據安全協議進行改進，但我們不能保證我們迄今採取的措施以及未來可能採取的行動足以補救任何未來的違規行為，我們不能保證我們目前已經採取的措施以及我們未來可能採取的行動足以補救任何未來的違規行為，但我們不能保證我們目前已經採取的措施以及我們未來可能採取的行動足以補救任何未來的違規行為。網絡攻擊還可能包括網絡釣魚或電子郵件欺詐，以導致付款或信息被傳輸給非預期的收件人。

雖然到目前為止，我們還沒有遇到任何重大的系統故障、事故、網絡攻擊或安全漏洞，但如果發生此類事件並導致我們的運營中斷，可能會導致我們的開發計劃和業務運營受到重大幹擾，無論是由於我們的商業機密或其他專有信息的丟失，還是由於其他類似的中斷。例如，已完成或未來臨牀試驗的臨牀試驗數據丟失可能會導致我們的監管審批工作延遲，並顯著增加我們恢復或複製數據的成本。如果任何中斷或安全漏洞導致我們的數據或應用程序丟失或損壞，或不適當地披露機密或專有信息，我們可能會招致責任，我們的競爭地位可能會受到損害，我們候選產品的進一步開發和商業化可能會延遲。

我們未來的成功取決於我們留住關鍵高管以及吸引、留住和激勵合格人才的能力。

我們高度依賴我們的高管以及我們管理、科學和臨牀團隊的其他主要成員的研發、臨牀、財務、運營和其他業務專長。雖然我們已經與我們的高管簽訂了聘書，但他們中的每一位都可以隨時終止與我們的僱傭關係。我們不為我們的任何高管或其他員工提供“關鍵人物”保險。招聘和留住合格的科學、臨牀、製造、會計、法律以及銷售和營銷人員也將是我們成功的關鍵。

我們最近進行了高管換屆，包括首席執行官和首席科學官。我們無法預測我們的行政領導層未來換屆的可能性、時機或影響。失去高管或其他關鍵員工的服務可能會阻礙我們研發和商業化目標的實現，並嚴重損害我們成功實施業務戰略的能力。此外，更換高管和關鍵員工可能很困難，而且可能需要較長的時間，因為我們行業中擁有成功開發、獲得監管部門批准並將產品商業化所需的技能和經驗的個人數量有限。從這個有限的人才庫中招聘的競爭非常激烈，鑑於眾多製藥和生物技術公司對類似人員的競爭，我們可能無法以可接受的條件聘用、培訓、留住或激勵這些關鍵人員。我們還面臨着從大學和研究機構招聘科學和臨牀人員的競爭。此外，我們還依賴顧問和顧問(包括科學和臨牀顧問)來幫助我們制定研發和商業化戰略。我們的顧問和顧問可能受僱於我們以外的僱主，並可能根據與其他實體簽訂的諮詢或諮詢合同作出承諾，這可能會限制他們對我們的可用性。作為一家上市公司，我們的成功還取決於實施和維護內部控制，以及我們財務報告的準確性和及時性。如果我們不能繼續吸引和留住高素質的人才，我們實施增長戰略的能力就會受到限制。

我們預計將擴大我們的開發和監管能力，並可能實施銷售、營銷和分銷能力，因此，我們在管理增長方面可能會遇到困難，這可能會擾亂我們的運營。

我們預計我們的員工數量和業務範圍將大幅增長，特別是在藥物開發、臨牀、監管事務以及如果我們的任何候選產品獲得市場批准、銷售、營銷和分銷方面。為了管理我們預期的未來增長，我們必須繼續實施和改進我們的管理、運營和財務系統，擴大我們的設施，並繼續招聘和培訓更多合格的人員。由於我們的財力有限，而且我們的管理團隊在管理一傢俱有如此預期增長的公司方面的經驗有限，我們可能無法有效地管理我們業務的擴張，也無法招聘和培訓更多合格的人員。我們業務的擴張可能會導致巨大的成本，並可能轉移我們的管理和業務發展資源。任何無法管理增長的情況都可能推遲我們業務計劃的執行或擾亂我們的運營。

如果我們的高管、董事和主要股東選擇共同行動，他們有能力控制或顯著影響提交給股東批准的所有事項。

截至2021年4月29日，我們的高管和董事以及持有我們已發行普通股超過5%的股東，實益所有的股票總數約佔我們股本的46.9%。因此，如果這些股東選擇共同行動，他們將能夠控制或顯著影響提交給我們股東批准的所有事項，以及我們的管理和事務。例如，如果這些人選擇共同行動，他們將控制董事的選舉和對我們全部或幾乎所有資產的任何合併、合併或出售的批准。

我們公司章程文件和特拉華州法律中的條款可能會使收購我們公司變得更加困難，這可能對我們的股東有利，並可能阻止我們的股東試圖更換或罷免我們目前的董事和管理層成員。

公司註冊證書和公司章程中的條款可能會阻礙、推遲或阻止股東可能認為有利的公司合併、收購或其他控制權變更，包括股東可能從其股票中獲得溢價的交易。這些條款還可能限制投資者未來可能願意為我們普通股股票支付的價格，從而壓低我們普通股的市場價格。此外，由於我們的董事會負責任命我們管理團隊的成員，這些規定可能會使股東更難更換我們的董事會成員，從而挫敗或阻止股東試圖更換或罷免我們目前的管理層。除其他事項外，這些條文包括：

此外，由於我們是在特拉華州註冊成立的，我們受特拉華州一般公司法第2203條(或DGCL)的規定管轄，該條款禁止持有我們已發行有表決權股票超過15%的人在交易日期後三年內與我們合併或合併，除非合併或合併以規定的方式獲得批准。

我們的普通股於2019年7月18日開始在納斯達克全球市場交易。鑑於我們普通股的交易歷史有限，我們股票的活躍交易市場可能不會繼續發展或持續下去。如果我們普通股的活躍市場沒有繼續發展或持續下去，我們的股東可能很難在不壓低股票市價的情況下出售他們的股票，或者根本就很難。

如果證券分析師不發表或停止發表研究或報告，或發表誤導性的、不準確的或不利的關於我們業務的研究報告，或者如果他們發表對我們股票的負面評價，我們股票的價格和交易量可能會下降。

我們普通股的交易市場在一定程度上依賴於行業或金融分析師發佈的關於我們或我們業務的研究和報告。不能保證現有的分析師會繼續跟蹤我們，也不能保證新的分析師會開始跟蹤我們。也不能保證任何覆蓋分析師都會提供有利的報道。雖然我們已經獲得了分析師的報道，但如果一名或多名跟蹤我們業務的分析師下調了他們對我們股票的評估，或者發表了關於我們業務的不準確或不利的研究報告，或者提供了關於我們競爭對手的更有利的相對建議，我們的股票價格可能會下跌。如果這些分析師中的一位或多位不再跟蹤我們的股票，我們可能會失去我們股票在市場上的可見度，這反過來可能會導致我們的股價和交易量下降。

我們普通股的價格可能會波動很大，這可能會給我們的股東帶來重大損失。

我們普通股的交易價格一直不穩定，而且可能會繼續波動，可能會因各種因素而大幅波動，其中一些因素是我們無法控制的。股票市場，尤其是規模較小的生物製藥公司的市場經歷了極端的波動，這種波動往往與特定公司的經營業績無關。我們普通股的市場價格可能受到許多因素的影響，包括：

在過去，在一家公司的證券市場價格波動之後，經常會對該公司提起證券集體訴訟。我們作為當事人的任何訴訟，無論有無正當理由，都可能導致不利的判決。我們也可能決定以不利的條件解決訴訟。任何此類負面結果都可能導致支付鉅額損害賠償或罰款、損害我們的聲譽或對我們的產品或業務實踐產生不利影響。這類訴訟還可能導致我們招致其他鉅額費用來為此類索賠辯護，並轉移管理層的注意力和資源。此外，對聽證會、動議或其他臨時程序或事態發展結果的負面公告可能會對我們普通股的市場價格產生負面影響。

我們總流通股的很大一部分有資格在不久的將來向市場出售，這可能導致我們普通股的市場價格大幅下降，即使我們的業務做得很好。

在公開市場上出售我們普通股的大量股票，或者市場上認為持有大量股票的人打算出售股票，可能會降低我們普通股的市場價格。在我們首次公開發行(IPO)之前是我們股東的人，繼續持有我們普通股的大量股份。如果這些人在公開市場上出售或表示有意出售我們的普通股，我們普通股的交易價格可能會下降。

此外，在符合特定條件的情況下，持有我們相當數量普通股的持有者有權要求我們提交關於他們股票的登記聲明，或者將他們的股票包括在我們可能為自己或其他股東提交的登記聲明中。

2020年6月，我們以定向增發的方式向投資者發行和出售了4029411股普通股。吾等已提交一份登記聲明，涵蓋買方以私募方式轉售該等股份，並同意該登記聲明的有效期至該登記聲明所涵蓋的股份已售出或可根據經修訂的1933年證券法第144條或證券法不受限制地轉售之日為止。

我們目前向美國證券交易委員會提交了一份通用貨架登記聲明，允許我們根據一項或多項總計2.5億美元的發售，不時發行和出售登記普通股、優先股、債務證券、存托股份、認股權證和/或單位，價格和條款將在出售時確定。

此外，我們已經提交了登記聲明，登記了我們根據股權補償計劃可能發行的所有普通股。這些股票在發行後可以在公開市場上自由出售，但受適用於附屬公司的數量限制。

我們是一家“新興成長型公司”，降低適用於新興成長型公司的披露要求可能會降低我們的普通股對投資者的吸引力。

我們是一家“新興成長型公司”，或EGC，正如2012年的Jumpstart Our Business Startups Act或JOBS Act所定義的那樣。我們可能會一直是EGC，直到2024年12月31日，儘管如果在此之前的任何6月30日，非附屬公司持有的我們普通股的市值超過7億美元，或者如果我們在任何財年的年毛收入達到或超過10.7億美元，我們將從適用年度的12月31日起停止成為EGC。如果我們在三年內發行超過10億美元的不可轉換債券，我們也將不再是EGC。只要我們仍然是EGC，我們就被允許並打算依賴於某些適用於其他非EGC的公眾公司的披露要求的豁免。這些豁免包括：

我們可以選擇利用部分或全部可用的豁免。我們無法預測，如果我們依賴這些豁免，投資者是否會發現我們的普通股吸引力下降。如果一些投資者因此發現我們的普通股吸引力下降，我們的普通股交易市場可能會變得不那麼活躍，我們的股價可能會更加波動。

此外，“就業法案”允許EGC利用延長的過渡期遵守適用於上市公司的新會計準則或修訂後的會計準則，直到這些準則適用於私營公司。我們已選擇不“選擇退出”延長的過渡期，這意味着當一項標準被髮布或修訂，而該標準對公共或私營公司有不同的申請日期時，我們將在私人公司採用新的或修訂的標準時採用新的或修訂的標準，並將一直這樣做，直到我們(I)不可撤銷地選擇“選擇退出”延長的過渡期，或(Ii)不再符合EGC的資格。

作為一家上市公司，我們已經並將繼續增加成本，我們的管理層將需要投入大量時間來實施新的合規舉措和公司治理實踐。

作為一家上市公司，特別是在我們不再是EGC之後，我們將繼續招致大量的法律、會計和其他費用，這些費用是我們作為一傢俬營公司沒有招致的。2002年的薩班斯-奧克斯利法案、多德-弗蘭克華爾街改革和消費者保護法、納斯達克全球市場的上市要求以及其他適用的證券規則和條例對上市公司提出了各種要求，包括建立和維持有效的披露、財務控制和公司治理做法。我們的管理層和其他人員將需要投入大量時間來執行這些合規計劃。此外，這些規則和法規將增加我們的法律和財務合規成本，特別是在我們僱傭額外的財務和會計員工以滿足上市公司內部控制和財務報告要求的情況下，並將使一些活動更加耗時和成本更高。例如，我們預計這些規則和規定可能會使我們獲得董事和高級管理人員責任保險變得更加困難和昂貴，這反過來可能會使我們更難吸引和留住合格的董事會成員。

我們正在評估這些規章制度，不能預測或估計我們可能產生的額外成本或這些成本的時間。這些規則和條例往往有不同的解釋，在許多情況下是因為它們缺乏特殊性，因此，隨着監管機構和理事機構提供新的指導意見，它們在實踐中的適用可能會隨着時間的推移而演變。這可能導致關於合規事項的持續不確定性，以及持續修訂披露和治理做法所需的更高成本。

根據2002年薩班斯-奧克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)第2404節，或第2404節，我們必須由管理層提交一份關於我們財務報告內部控制的報告。然而，雖然我們仍然是一家EGC或一家收入低於1億美元的較小報告公司，我們將不需要包括由我們的獨立註冊會計師事務所出具的財務報告內部控制的認證報告。為了在規定的期限內達到第404條的規定，我們將參與記錄和評估我們對財務報告的內部控制的過程，這既成本高昂，又具有挑戰性。在這方面，我們需要繼續投入內部資源，包括增聘財務和會計人員，可能聘請外部顧問，並通過詳細的工作計劃，以評估和記錄財務報告內部控制的充分性，繼續酌情采取步驟改進控制程序，通過測試驗證控制是否如文件所述發揮作用，並實施持續的報告和改進財務報告內部控制的程序。儘管我們做出了努力，但我們仍有可能無法在規定的時間框架內或根本無法得出結論，即我們對財務報告的內部控制是有效的，符合第404節的要求。如果我們在財務報告的內部控制中發現一個或多個重大弱點，可能會導致金融市場因對我們財務報表的可靠性失去信心而產生不良反應。

由於我們預計在可預見的將來不會對我們的股本支付任何現金股息，資本增值(如果有的話)將是我們股東唯一的收益來源。

我們從未宣佈或支付過我們股本的現金股息。我們目前打算保留我們未來的所有收益(如果有的話)，為我們業務的增長和發展提供資金。因此，我們普通股的資本增值(如果有的話)將是我們股東在可預見的未來唯一的收益來源。

我們的公司註冊證書指定特拉華州的州法院為我們的股東可能發起的某些類型的訴訟和訴訟的唯一和獨家論壇，這些訴訟和訴訟可能會阻止針對公司和我們的董事、高級管理人員和員工的訴訟。

我們的公司註冊證書規定，除非我們書面同意選擇另一個論壇，否則特拉華州衡平法院(或者，如果特拉華州衡平法院沒有管轄權，特拉華州聯邦地區法院)將是(1)代表我們提起的任何派生訴訟或法律程序，(2)任何聲稱我們的任何董事、高級管理人員、員工或股東違反對我們公司的受託責任的索賠的唯一和獨家論壇。(2)我們的公司註冊證書規定，除非我們書面同意選擇另一個論壇，否則特拉華州衡平法院(或者，如果特拉華州衡平法院沒有管轄權，則是特拉華州聯邦地區法院)將是(1)代表我們提起的任何衍生訴訟或法律程序，(2)任何聲稱違反我們任何董事、高級管理人員、員工或股東對我們公司的受託責任的訴訟。(3)根據公司註冊證書或附例(在每種情況下，均可不時修訂)或受內部事務原則管轄的依據公司註冊證書或附例的任何條文而產生的申索的任何訴訟，或DGCL賦予特拉華州衡平法院司法管轄權的任何訴訟，或(4)任何聲稱申索依據我們的公司註冊證書或附例(在每種情況下，均可不時修訂)任何條文而產生的訴訟，或(4)任何聲稱根據我們的公司註冊證書或附例(在每種情況下，均可不時修訂)任何條文或受內部事務原則管限的訴訟。這一排他性論壇條款不適用於根據證券法或1934年修訂的證券交易法提起的訴訟。

這一排他性論壇條款可能會限制我們的股東在司法論壇上提出他們認為有利於與我們或我們的董事、高級管理人員或員工發生糾紛的索賠的能力，這可能會阻止針對我們和我們的董事、高級管理人員和員工的此類訴訟。或者，如果法院發現我們的公司註冊證書中包含的法院條款的選擇在訴訟中不適用或不可執行，我們可能會在其他司法管轄區產生與解決此類訴訟相關的額外費用，這可能會對我們的業務、財務狀況和經營業績產生重大不利影響。

在截至2021年3月31日的三個月裏，我們沒有出售任何未根據證券法註冊的證券。

2019年7月22日，我們完成了IPO，根據IPO，我們以每股16.00美元的公開發行價發行和出售了450萬股普通股。我們首次公開募股中所有普通股的要約和出售是根據美國證券交易委員會(SEC)於2019年7月17日宣佈生效的S-1表格登記聲明(文件編號333-232260)根據證券法進行登記的。摩根士丹利公司(Morgan Stanley&Co.LLC)、美國銀行證券公司(BofA Securities，Inc.)和SVB Leerink LLC。擔任我們首次公開募股(IPO)的聯合簿記管理人。IPO於2019年7月17日開始，在承銷商行使在IPO中購買額外股份的選擇權後，在沒有出售登記為潛在發行的675,000股股票的情況下終止。

我們從IPO中獲得的總收益為7200萬美元，扣除承銷折扣和佣金以及我們應支付的發售費用後，淨收益總額為6390萬美元。承銷折扣和佣金或發售費用均未發生或支付給我們的董事或高級管理人員或他們的聯繫人，或支付給持有我們普通股10%或以上的人或我們的任何關聯公司。

截至2021年3月31日，我們已將IPO的所有淨收益用於資助losmapimod的臨牀開發，推進我們的臨牀階段和臨牀前候選產品的渠道，並利用我們的平臺研發更多的臨牀前候選產品，以及用於營運資金和其他一般企業用途。我們已將發行未使用的淨收益投資於現金等價物和有價證券。我們根據證券法第424(B)(4)條於2019年7月18日提交給SEC的最終招股説明書中描述的IPO淨收益的計劃用途沒有實質性變化。

根據1934年證券交易法的要求，註冊人已正式促使本報告由正式授權的簽名人代表其簽署。

特拉華州	47-4839948
(述明或其他司法管轄權公司或組織)	(税務局僱主識別號碼)
蘭德士頓街26號馬薩諸塞州劍橋市	02139
(主要行政辦公室地址)	(郵政編碼)

每節課的標題		交易代碼		註冊的每個交易所的名稱
普通股，每股票面價值0.001美元		FULC		納斯達克全球市場

		頁面
第一部分：	財務信息	1
第一項。	財務報表(未經審計)	1
	截至2021年3月31日和2020年12月31日的合併資產負債表	1
	截至2021年3月31日和2020年3月31日的三個月的綜合經營報表和全面虧損報表	2
	截至2021年和2020年3月31日的三個月股東權益合併報表	3
	截至2021年和2020年3月31日的三個月合併現金流量表	4
	合併財務報表附註	5
第二項。	管理層對財務狀況和經營成果的探討與分析	19
第三項。	關於市場風險的定量和定性披露	28
項目4.	管制和程序	29
第二部分。	其他信息	30
第1A項	風險因素	30
第二項。	未登記的股權證券銷售和收益的使用	72
第6項	陳列品	74
簽名		75

	3月31日， 2021			12月31日， 2020
實驗室設備	$	7,179		$	6,877
傢俱和固定裝置		594			594
計算機設備		373			373
軟體		199			199
租賃權的改進		6,210			6,210
在建工程		—			262
總資產和設備		14,555			14,515
減去：累計折舊		(6,721	)		(6,118	)
財產和設備，淨額	$	7,834		$	8,397

	3月31日， 2021		3月31日， 2020
現金和現金等價物	$	100,745	$	25,379
受限現金		1,092		1,092
現金總額、現金等價物和限制性現金	$	101,837	$	26,471

	按公允價值計量 2021年3月31日
	總計		1級		2級		3級
現金等價物：
貨幣市場基金	$	100,745	$	100,745	$	—	$	—
有價證券：
公司債券		13,075		—		13,075		—
商業票據		30,036		—		30,036		—
總計	$	143,856	$	100,745	$	43,111	$	—

	3月31日， 2021		12月31日， 2020
預付費用	$	2,140	$	3,668
受制於歸屬條款的預付簽到獎金		99		147
應收利息收入		102		176
其他		258		74
預付費用和其他流動資產總額	$	2,599	$	4,065

	3月31日， 2021		12月31日， 2020
外部研發	$	3,718	$	4,082
工資總額和福利		1,152		2,928
專業服務		330		196
資本租賃義務，本期部分		4		17
限制性股票負債，本期部分		4		6
其他		28		38
應計費用和其他流動負債總額	$	5,236	$	7,267

	3月31日， 2021		12月31日， 2020
為行使已發行股票期權預留的股份		4,206,984		2,962,347
根據2019年股票激勵計劃為未來發行預留的股份		1,596,623		1,728,616
根據2019年員工購股計劃為未來發行預留的股份		746,673		465,999
		6,550,280		5,156,962

	數量股票			加權平均資助金約會集市價值
未歸屬於2020年12月31日		82,978		$	3.19
授與		—			—
既得		(26,696	)		3.09
已回購		(1,836	)		3.22
未歸屬於2021年3月31日		54,446		$	3.24

	數量股票			加權平均值行權價格		加權平均值剩餘合同術語 (以年為單位)		集料內在性價值
截至2020年12月31日未償還		2,962,347		$	11.57		8.55	$	5,767,895
授與		1,372,002			12.40
練習		(11,888	)		7.84
取消		(115,477	)		13.22
截至2021年3月31日未償還		4,206,984		$	11.80		8.81	$	5,837,967
可於2021年3月31日行使		1,012,716		$	10.62		7.81	$	2,625,987

	三個月告一段落 2021年3月31日			三個月告一段落 2020年3月31日
無風險利率		0.7	%		1.6	%
預期股息收益率		0.0	%		0.0	%
預期期限(年)		6.0			6.0
預期股價波動		85.6	%		75.6	%

2021⁽¹⁾	$	1,775
2022		2,424
2023		2,497
2024		2,572
2025		2,649
此後		6,966
最低租賃付款總額	$	18,883

	截至三個月 3月31日，
(單位：千)	2021		2020
洛斯馬的外部費用	$	6,196	$	5,619
FTX-6058外部費用		2,209		1,371
開發前候選人費用和未分配費用		4,110		3,625
內部研發費用		3,819		3,867
研發費用總額	$	16,334	$	14,482

	截至三個月 3月31日，						變化
(單位：千)	2021			2020			$
協作收入	$	4,789		$	750		$	4,039
運營費用：
研發		16,334			14,482			1,852
一般和行政		5,498			5,064			434
總運營費用		21,832			19,546			2,286
運營虧損		(17,043	)		(18,796	)		1,753
其他收入，淨額		44			344			(300	)
淨損失	$	(16,999	)	$	(18,452	)	$	1,453

	發行人購買股票證券
期間	(A)總數數的股份已購買(1)		(B)平均數付出的代價每股收益		(C)客户總數的股份購買方式為公開的一部分宣佈了新的計劃或程序		(D)近似值的美元價值股票價格在5月份上漲。但仍將被收購根據計劃或程序
2021年1月1日至2021年1月31日		—	$	—		—	$	—
2021年2月1日至2021年2月28日		1,836		0.07		—		—
2021年3月1日至2021年3月31日		—		—		—		—
總計		1,836	$	0.07		—	$	—

展品數		描述
10.1*		登記人和克里斯托弗·莫克瑟姆之間的僱傭協議，日期為2021年2月6日。
10.2*		註冊人和朱迪思·鄧恩之間的僱傭協議，日期為2021年3月19日。
10.3*		諮詢協議，日期為2021年3月31日，由註冊人和羅伯特·J·古爾德簽署。
10.4*		註冊人和布萊恩·斯圖爾特之間的僱傭協議，日期為2021年3月31日。
31.1*		根據根據2002年薩班斯-奧克斯利法案第302節通過的1934年證券交易法規則13a-14(A)和15d-14(A)對首席執行官進行認證。
31.2*		根據根據2002年薩班斯-奧克斯利法案第302節通過的1934年證券交易法規則13a-14(A)和15d-14(A)對首席財務官進行認證。
32.1+		根據2002年薩班斯-奧克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)第906節通過的《美國法典》第18編第1350條對首席執行官的認證。
32.2+		根據2002年薩班斯-奧克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)第906節通過的美國法典第18編第1350條對首席財務官的認證。
101.INS		XBRL實例文檔
101.SCH		XBRL分類擴展架構文檔
101.CAL		XBRL分類擴展計算鏈接庫文檔
101.DEF		XBRL分類擴展定義Linkbase文檔
101.LAB		XBRL分類擴展標籤Linkbase文檔
101.PRE		XBRL分類擴展演示文稿Linkbase文檔

	支點治療公司

日期：2021年5月6日	由以下人員提供：	布萊恩·斯圖爾特(Bryan Stuart)
		布萊恩·斯圖爾特
		首席執行官兼總裁兼董事

日期：2021年5月6日	由以下人員提供：	彼得·湯姆森
		彼得·湯姆森
		負責財務和會計的副總裁(首席財務官和首席會計官)