美國證券交易委員會

華盛頓特區，20549

表格10-Q

根據1934年《證券交易法》第13或15(D)節規定的季度報告

截至2021年3月31日的季度報告

或

根據1934年《證券交易法》第13或15(D)節提交的☐過渡報告

從 到 的過渡期

委託檔案編號：1-35447

Aptose Biosciences Inc.

(註冊人的確切姓名載於其約章)

消費者路251號，1105套房，加拿大安大略省多倫多，M2J 4R3(主要執行辦公室地址)

647-479-9828

(註冊人電話號碼，含 區號)

根據該法第12(B)條登記的證券：

用複選標記表示註冊人 (1)是否在過去12個月內(或註冊人需要提交此類報告的較短時間內)提交了1934年證券交易法第13或15(D)節要求提交的所有報告，以及(2) 在過去90天內是否符合此類提交要求。是，否，☐

用複選標記表示註冊人 是否在過去12個月內(或註冊人需要提交此類 文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T規則第405條(本章§232.405 )要求提交的每個交互數據文件。是，否，☐

用複選標記表示註冊人 是大型加速申請者、加速申請者、非加速申請者、較小的報告公司還是新興成長型公司 。請參閲“交易法”第12b-2條中的“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“報告規模較小的公司”和“新興成長型公司”的定義。

如果是新興成長型公司，請用複選標記 表示註冊人是否已選擇不使用延長的過渡期來遵守根據交易法第13(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則 。☐

用複選標記表示註冊人 是否是空殼公司(如交易法第12b-2條所定義)。是，☐否

截至2021年5月4日， 註冊人擁有88,943,243股已發行普通股。

目錄

第一部分-財務信息

項目 1-財務報表

簡明合併中期財務報表

(未經審計)

Aptose Biosciences Inc.

截至2021年3月31日和2020年3月31日的三個月

Aptose Biosciences Inc.

簡明合併中期財務狀況表

(單位：千美元)

(未經審計)

見簡明綜合中期財務報表附註 (未經審計)。

後續事件(注12)

Aptose Biosciences Inc.

簡明合併中期損失表和全面損失表

(單位為千美元，每股普通股數據除外)

(未經審計)

見簡明綜合中期財務報表附註 (未經審計)。

Aptose Biosciences Inc.

簡明合併中期股東權益變動表

(單位：千美元)

(未經審計)

見簡明綜合中期財務報表附註 (未經審計)。

Aptose Biosciences Inc.

簡明合併現金流量中期報表

(單位：千美元)

(未經審計)

見簡明綜合中期財務報表附註 (未經審計)。

項目 2-管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析

本季度報告(Form 10-Q)包含 修訂後的1933年證券法第27A節和修訂後的1934年證券交易法第21E節 所指的某些前瞻性陳述，並受這些章節所創造的安全港的約束。有關更多信息， 請參閲“有關前瞻性陳述的告誡”。在查看下面的討論時，您應該牢記影響我們業務的重大風險和不確定性。我們特別鼓勵您審查我們截至2020年12月31日的Form 10-K年度報告中“風險因素”中描述的風險和 ，正如本Form 10-Q季度報告第二部分第1A項中所更新和補充的那樣。這些風險和不確定性可能導致實際 結果與本報告中包含的前瞻性陳述所預測或暗示的結果大不相同。這些 前瞻性陳述是截至本管理層討論和分析之日作出的，除非法律要求，否則我們不打算也不承擔任何義務更新這些前瞻性陳述。

以下討論應與本Form 10-Q季度報告 中包含的簡明綜合中期財務報表和附註以及我們截至2020年12月31日的Form 10-K年度報告中包含的經審計財務報表和相關附註一起閲讀。

除非另有説明，所有金額均以美元表示。

概述

Aptose Biosciences Inc.(“WE”，“OUR”，“US”， “Aptose”或“公司”)是一家以科學為導向的生物技術公司，致力於研發一流的靶向 藥物，用於治療危及生命的癌症，如急性髓系白血病(AML)、高風險骨髓增生異常綜合徵(MDS)、慢性淋巴細胞白血病(CLL)和其他血液系統惡性腫瘤。基於對某些癌症和患者羣體的遺傳和表觀遺傳學特徵的洞察，Aptose正在構建針對失調過程和信號通路的新型腫瘤學 治療流水線。Aptose正在開發精確治療這些疾病的靶向藥物 ，通過將傳統療法的副作用降至最低來優化療效和生活質量。 我們目前正在開發兩種分子：Luxeptinib(CG-806)和APTO-253，這兩種分子都在第一階段臨牀試驗中進行安全性、耐受性、藥代動力學和療效信號的評估。下面描述每個分子。

Luxeptinib是一種口服的高度有效的FMS樣酪氨酸激酶3(“FLT3”)/Bruton‘s酪氨酸激酶(“BTK”)抑制劑，選擇性靶向 特定的激酶簇，可用於治療髓系和淋巴系血液系統惡性腫瘤。這種突變不可知的小分子抗癌劑目前正在1a/b期研究中進行評估，用於治療患有B細胞惡性腫瘤的患者，包括 經典型CLL、小淋巴細胞性淋巴瘤(SLL)和某些非霍奇金淋巴瘤(NHL)，這些非霍奇金淋巴瘤(NHL) 對其他療法具有抗藥性/耐受性/耐受性。在另一項單獨的研究新藥(“IND”)中，Luxeptinib 正在進行一項1a/b期研究，用於治療複發性/難治性急性髓細胞白血病(“R/R AML”)患者， 包括對FLT3抑制劑具有耐藥性的新興人羣。希望Luxeptinib可以服務於淋巴系和髓系惡性腫瘤的患者，並與其他藥物很好地結合，將其應用擴展到多個治療方向。

APTO-253是一種首屈一指的小分子治療藥物，臨牀上可以抑制myc癌基因的表達，到目前為止，它不會引起骨髓的全身性骨髓抑制。MYC 癌基因在許多血液系統腫瘤中過度表達，包括急性髓系白血病和某些B細胞惡性腫瘤，以及某些實體腫瘤的適應症。MYC是一種轉錄因子，調節細胞的生長、增殖、分化和凋亡，MYC的過度表達可以擴增新的基因，促進癌細胞的存活。APTO-253目前正在進行1a/b期研究，用於治療R/R AML和高危MDS患者，目前正在對其進行評估 。APTO-253可作為一種安全有效的MYC抑制劑治療AML/MDS患者，與其他藥物結合良好，對正常骨髓無明顯影響。

新冠肺炎對我們研究項目的影響：

我們正在推進一流的靶向藥物來治療危及生命的癌症，在大多數情況下，這些癌症對患者來説不是選擇性的，需要立即治療。但是，新冠肺炎造成了全球 經濟和社會中斷，這可能會對我們正在進行或計劃中的研發和臨牀試驗活動產生不利影響 活動，包括招募患者參加我們正在進行的臨牀試驗、收集和分析患者數據，並最終報告我們的試驗結果。

我們的團隊積極主動地迅速、適當地應對這些新挑戰， 實施了保障措施和程序，以確保我們員工和利益相關方的安全，並應對 新冠肺炎帶來的潛在挑戰。Aptose很早就指導員工在家工作，並提供了工具 以最大限度地減少工作效率中斷。我們的臨牀運營團隊與現有和未來的臨牀站點聯繫，以確定他們的需求和挑戰，並在可能的情況下提供幫助，包括對患者進行虛擬監控，從而減少患者的就診次數。 我們還聯繫了我們的藥品製造商，以確定任何潛在的供應鏈中斷，並正在進行相應的調整。 在2020年第一季度初，我們開始仔細監控新冠肺炎的潛在影響，並定期與臨牀站點的調查人員進行溝通，以瞭解與新冠肺炎相關的競爭對手的不斷髮展的瞭解

在2020年4月初，我們瞭解到，受新冠肺炎影響的一些較大的 臨牀站點可能會因為多種因素(包括資源重新分配以及避免臨牀試驗患者暴露在新冠肺炎中)而推遲或面臨延遲招募所有正在進行的臨牀 試驗的患者。在臨牀地點採取的這些措施可能會導致我們在這些地點進行試驗的患者登記人數放緩。 這些臨牀地點採取的這些措施可能會導致我們在這些地點進行試驗的患者登記人數放緩。為了將新冠肺炎的影響降至最低，我們繼續將工作重點放在我們的其他較大的臨牀站點和 未受/較少受新冠肺炎影響的地區性癌症護理站點。雖然很難估計 新冠肺炎對較大的臨牀站點和區域癌症護理站點的持續時間和影響，但截至本報告日期，我們尚未經歷也不會 由於我們積極招募的臨牀站點的多樣性而導致患者招募或Luxeptinib臨牀試驗的時間表出現重大延遲。APTO-253是靜脈給藥，需要醫院 /臨牀站點資源在每次輸液過程中幫助和監測患者，基於新冠肺炎造成的當前情況， 未來參加該試驗的患者可能會受到負面影響。

截至本報告日期，我們在生產與新冠肺炎相關的Luxeptinib或APTO-253時沒有出現材料 延遲。如果我們的製造商遇到人員短缺 或因新冠肺炎而被要求長時間關閉工廠，我們的試驗可能會受到負面影響。

程序更新

Luxeptinib(CG-806)

適應症和臨牀試驗：

開發Luxeptinib的目的是將藥物 作為口服治療藥物，用於治療R/R AML和治療一系列B細胞惡性腫瘤(包括但不限於CLL、SLL和NHL)。

2019年3月25日，我們宣佈美國食品和藥物管理局(FDA)批准Aptose Ind津貼啟動Luxeptinib的1a/b期臨牀試驗。該臨牀試驗 是一項多中心、開放標籤、劑量遞增研究，還增加了可選的擴展隊列，以評估Luxeptinib對慢性淋巴細胞白血病、系統性紅斑狼瘡或非霍奇金淋巴瘤患者的安全性、耐受性、藥代動力學和藥效學效應，以及初步療效。在這項 研究中，Luxeptinib每天在明膠膠囊中服用兩次(每28天一次，每日一次)。

截至本報告日期，我們有多個正在進行的1a/b期臨牀試驗的臨牀 地點，對象為慢性淋巴細胞性白血病/系統性紅斑狼瘡或非霍奇金淋巴瘤患者，其中包括專門的地區性癌症護理中心以及 家大型醫院和主要學術機構。截至本報告之日，我們已經完成了第一、第二、第三和第四劑量水平(分別為150毫克、300毫克、450毫克和600毫克，BID分別為150毫克、300毫克、450毫克和600毫克)。第5批(750毫克)註冊正在進行中。根據FDA批准的 加速滴定方案，前兩個劑量水平每個劑量水平只需要一個患者，之後每個劑量水平都需要三個患者 。如果較高劑量在三名或更多患者中是安全的，則允許患者內劑量升級，並且 其他患者已經並可能繼續以先前宣佈的安全劑量水平入選。到目前為止，我們已經報告了 在接受一系列B細胞惡性腫瘤治療的患者中，我們在不同的腫瘤類型中觀察到磷酸化BTK的抑制和適度的腫瘤減少 ，這表明了Luxeptinib的靶向參與和藥理活性。隨着Luxeptinib從低/中劑量水平進入高劑量水平，人們希望能夠選擇一個最佳劑量，在沒有過度毒性的情況下表現出正式的臨牀 反應。

我們還在一項單獨的1a/b期試驗中，將Luxeptinib用於髓系惡性腫瘤，最初的重點是急性髓系白血病(AML)。2020年6月29日，我們宣佈已獲得美國食品和藥物管理局(FDA)的津貼，可以繼續進行一項關於R/R AML的研究，起始劑量為450 mg Bid，隨後在2020年10月19日，我們宣佈 我們已經開始對首例AML患者進行劑量測定。在450毫克BID的第一劑量水平 觀察到令人鼓舞的抗白血病活性，包括一名患者在450毫克劑量水平上的一次完全反應。APTOSE完成了450毫克的BID劑量隊列 ，並開始給患者服用600毫克的BID劑量。這項臨牀試驗是一項多中心、開放標籤、劑量遞增研究 ，還增加了可選的擴展隊列，以評估安全性、耐受性、藥代動力學和藥效學效應， Luxeptinib對R/R急性髓系白血病患者的初步療效。在這項研究中，Luxeptinib以明膠膠囊Bid 的形式服用，週期為28天。截至本報告發表之日，我們有多個正在進行的1a/b期臨牀試驗地點。基於 有關Luxeptinib抗AML活性的強大臨牀前證據(包括突變不可知和基因型不可知的效力，特別是與其他FLT3抑制劑的比較，以及它在小鼠白血病模型中安全治癒AML的能力)，我們相信Luxeptinib可能會為脆弱和難以治療的AML患者羣體帶來希望。FDA 已批准Luxeptinib用於治療急性髓細胞白血病(AML)患者的孤兒藥物。美國食品和藥物管理局(FDA)授予孤兒藥物稱號，以鼓勵公司開發治療在美國影響不到20萬人的疾病的療法。孤兒藥物地位提供研發税收抵免，有機會獲得贈款資金, 免除FDA申請費和其他福利 。孤兒藥物指定還為我們提供了該適應症的額外七年市場專營權 。

製造業：

在2017財年和2018財年，我們創建了生產Luxeptinib藥物物質的可擴展化學 合成路線，並已將原料藥(活性藥物 成分或藥物物質)的生產規模擴大到多公斤水平，我們在GMP條件下完成了一批多公斤原料藥的生產 ，作為我們首次人體臨牀試驗的原料藥供應，我們還在GMP條件下生產了兩種劑量強度的膠囊 ，作為我們在這些人體研究中的臨牀供應。在2019財年和2020財年，我們成功生產了多個批次的原料藥和藥品，並計劃了多次GMP生產活動，以提供正在進行的試驗和未來 計劃中的試驗。到目前為止，我們已經能夠生產原料藥和膠囊，以支持GMP條件下的臨牀供應。我們 在當前2021財年繼續我們的製造活動，並繼續擴大規模和技術轉讓活動，以 支持正在進行和計劃中的Luxeptinib臨牀試驗的額外生產能力。額外的研究和開發 資金正在用於支持探索性配方研究，以持續努力為Luxeptinib的後期開發 制定改進的配方。

臨牀前和臨牀最新消息：

在最近的科學論壇上，有關Luxeptinib的主要介紹 如下：

2018年4月15日，在美國癌症研究協會(AACR)2018年年會上，我們向OHSU奈特癌症研究所提交了臨牀前數據，證明瞭PAN-FLT3/PAN-BTK抑制劑 Luxeptinib對來自惡性血液病患者的原發骨髓樣本顯示出比其他FLT3和BTK抑制劑更廣泛的活性和更好的效力。我們還提供了臨牀前數據，證明瞭在體外，Luxeptinib靶向多個途徑可以殺死不同亞型的AML和B細胞惡性腫瘤。

2018年6月15日，在歐洲血液學協會(EHA)第23屆大會上，我們在海報演示中展示了臨牀前數據，展示了Luxeptinib與野生型和C481S突變BTK的獨特結合模式 。此外，我們發現Luxeptinib抑制了BCR、AKT/PI3K、ERK和NFkB信號通路，發揮了比ibrutinib更廣泛和更強的直接殺傷癌細胞的能力，對CLL、ALL和其他血液系統惡性腫瘤患者的惡性骨 骨髓細胞具有更強的殺傷作用。

2018年12月3日，我們在美國血液學會(ASH)年會上宣佈了兩個單獨的海報演示 。OHSU奈特癌症研究所和Aptose在一張海報中展示了 數據，MDACC大學的團隊在另一張海報中展示了數據。這些演示突出了 幾個重要發現。首先，與MDACC合作，口服Luxeptinib在PDX研究中顯示了有效性 ，在該研究中，一名具有FLT3雙ITD和D835突變的AML患者的骨髓細胞被植入小鼠體內。 雙FLT3突變形式的AML代表了一個對其他FLT3抑制劑表現出抗藥性的非常難以治療的人羣， 來自PDX模型的數據表明，Luxeptinib可能對治療這類患者有用。其次，Aptose提供了來自臨牀前GLP毒理學研究的高水平 數據，證明口服Luxeptinib是一種耐受性良好的靶分子。 最後，與俄亥俄州立大學奈特癌症中心合作，對124例CLL患者新鮮分離的骨髓樣本進行的Luxeptinib研究表明，Luxeptinib比Ibrutinib具有更廣泛和更強的細胞殺傷力。

2019年4月1日，在AACR 2019年年會上，Aptose與我們在OHSU奈特癌症研究所的合作者一起提交了數據，強調Luxeptinib比其他FLT3抑制劑(包括米妥妥林、索拉非尼、孫尼替尼、多維替尼、奎扎替尼、crenolanib 和gilteritinib)在殺死AML患者來源樣本方面更有效。Luxeptinib對不良、中度和有利風險組患者的細胞同樣有效 (2017年ELN風險分層)，來自復發或轉化AML(世界衞生組織分類)患者的細胞 與初治AML患者的細胞同樣敏感。這些數據顯示了對所有AML亞羣(包括復發/難治/轉化AML和那些與預後不良相關的遺傳異常)的原發AML患者樣本的有效性。 雖然攜帶FLT3-ITD突變的患者樣本對Luxeptinib的敏感性更高，但最令人驚訝的相關性 是IDH1 R132突變患者樣本的敏感性。IDH-1突變型急性髓系白血病對Luxeptinib敏感性的增強值得在臨牀環境中進行研究。此外，在對AML患者骨髓樣本的Luxeptinib研究中，我們證明p53、ASXL1和NPM1的 突變不會阻礙Luxeptinib的藥效。

2019年6月14日，我們在荷蘭阿姆斯特丹舉行的第24屆EHA大會上的海報演示中展示了Luxeptinib 的新臨牀前數據。海報CG-806，作為一種PAN-FLT3/PAN-BTK抑制劑， 作為一種PAN-FLT3/PAN-BTK抑制劑的臨牀前療效和安全性簡介，突出了Luxeptinib的體內抗白血病效果及其GLP毒理學和毒代動力學特性。在臨牀前MV4-11FLT3-ITD AML異種移植小鼠模型中，Luxeptinib在整個28天的給藥期內，在測試的所有劑量下抑制白血病生長。100 mg/kg組小鼠120天內治癒5只(45%)，300 mg/kg組11只小鼠治癒10只(91%)。從第88天開始，將這兩個劑量組中的“未治癒” 小鼠再撤退28天，可使所有退縮的 小鼠在第120天出現快速而有力的抗腫瘤反應。在“重新治療”的小鼠中，沒有觀察到耐藥性和毒性。GLP 28天毒理學和TK研究顯示，小鼠和狗對體重、眼科、呼吸或神經檢查、臨牀病理(凝血、臨牀化學或尿檢)、器官重量或肉眼評估沒有不良影響。在28天的GLP毒理學研究或單獨的臨牀前心血管安全性研究中，沒有發現與Luxeptinib相關的心血管效應。

2019年10月24日，我們在葡萄牙埃斯托裏爾舉行的第五屆急性髓系白血病“分子和翻譯”生物學和治療國際會議上的海報演示中展示了臨牀前數據 。海報cg-806Pan-flt3/Pan-BTK抑制劑同時抑制多種致癌信號通路來治療急性髓細胞白血病，強調了Luxeptinib作用於大型異種移植瘤，沒有耐藥證據，也沒有觀察到的毒性，當與萬乃馨聯合使用時，增強了對患者來源的AML和B細胞癌細胞的殺傷力，即使細胞含有Flt3，IDH-1的突變，患者來源的AML細胞也保持了 活性

2019年12月8日和9日，我們在第61屆ASH年會上的兩個單獨海報演示中展示了新的臨牀前數據。2019年12月8日，海報CG-806，一種一流的Pan-FLT3/Pan-BTK 抑制劑，在慢性淋巴細胞白血病細胞中表現出廣泛的信號抑制，與治療的標準Luxeptinib和ibrutinib相比，在CLL的初級患者細胞上，突出表明CG-806廣泛地抑制了CLL細胞中的B細胞受體信號轉導， 導致CLL細胞凋亡和增殖減少，Luxeptinib從而潛在地針對來自微環境的支持生存的信號 。2019年12月9日發佈的海報標題為BTK和E-Selectin/CXCR4在外套細胞淋巴瘤的微環境中的協同靶向，探索了Luxeptinib對MCL細胞的影響，MCL是一種罕見的侵襲性B細胞非霍奇金淋巴瘤亞型，無法用標準療法治癒，並研究了獲得性耐藥性的分子機制，強調了與之相比，Luxeptinib顯示出更好的抗淋巴瘤效果在上調p53的同時，NF-kB、 和抗凋亡蛋白MCL1增加了MCL細胞的自噬，這可能與抵抗Luxeptinib介導的細胞凋亡有關。抑制自噬使MCL細胞對Luxeptinib誘導的凋亡重新敏感，Luxeptinib處理上調MCL細胞中CXCR4/E-選擇素的水平，最終使MCL細胞的CXCR4/E-選擇素水平升高, CXCR4/E-選擇素拮抗劑 與Luxeptinib聯合使用可增強Luxeptinib在腫瘤微環境中誘導的對MCL細胞的凋亡殺傷作用。2019年12月7日，Aptose還舉辦了一場企業活動和臨牀更新，公司管理層和受邀的關鍵意見 領導人強調了一些關於安全性、耐受性、藥代動力學和活性的早期臨牀觀察，包括。討論 集中於在重度預處理的R/R CLL患者中使用Luxeptinib的劑量水平1和2的關鍵發現，包括：迄今為止乾淨的 安全性概況，沒有觀察到骨髓抑制、藥物相關不良事件或劑量限制性毒性；有意義的口服吸收和可預測的藥代動力學(“PK”)概況；靶向參與的證據表現為在使用劑量水平為2的慢性淋巴細胞白血病患者的血漿進行的血漿抑制分析(“PIA”)中對磷酸化BTK、磷酸化SYK和磷酸化ERK的抑制 ，以及同一患者臨牀活動的早期證據，表現為外周血淋巴細胞的增加 (淋巴細胞增多)，通常與BTK抑制有關。

2020年4月27日，我們在AACR虛擬年會I上展示了Luxeptinib 的早期臨牀數據，代替了最初計劃的現場口頭演示。摘要#9967 -評估CG-806在復發或難治性CLL/SLL或非霍奇金淋巴瘤患者中的安全性和耐受性的1a/b期劑量遞增試驗的早期臨牀結果的視頻摘要 描述了在1a/b期臨牀研究中對有重大未滿足需求的患者(包括復發或難治性患者)進行的首次人體試驗。我們注意到，第二名患者， 接受300 mg的Bid劑量水平治療，代表了一名典型的CLL患者，他出現了活躍的淋巴細胞增多症(BTK靶標參與的證據和藥理活性的證據)，而且登記仍在繼續。

2020年6月12日，我們在第25屆EHA大會的海報展示中公佈了有關Luxeptinib的新臨牀數據。海報，評估CG-806在復發或難治性CLL/SLL或非霍奇金淋巴瘤患者中的安全性和耐受性的1期a/b劑量遞增試驗的早期臨牀結果 (EHA2020摘要#EP711)回顧了8名復發或難治性CLL、SLL或非霍奇金淋巴瘤患者的Luxeptinib數據(截至2020年5月5日的數據截止日期)。多中心劑量遞增臨牀研究。 正在進行的試驗數據顯示，在多個週期中接受150毫克、300毫克、450毫克BID治療的患者耐受性良好，沒有觀察到劑量限制毒性或嚴重不良事件，支持持續劑量遞增。Luxeptinib 治療達到了在小鼠腫瘤模型中已知有效的人類穩態PK水平，並導致磷酸化BTK和多條CLL存活通路被完全抑制。Luxeptinib治療還導致進入 研究的兩名典型CLL患者淋巴細胞增多，並導致磷酸化FLT3的完全抑制，這表明 本研究評估的劑量水平可能對急性髓細胞白血病患者有治療作用。

2020年6月22日，我們在AACR虛擬年度II 2020的海報演示中展示了有關Luxeptinib的新的臨牀前數據 。海報中，一流的Flt3/Btk抑制劑CG-806和Venetclax 協同抑制細胞增殖，誘導細胞凋亡和侵襲性B細胞淋巴瘤，説明瞭Luxeptinib如何同時 抑制DRIVER bcr通路和PI3K/akt，NFᴋB和MAPK介導的救援通路，以殺死侵襲性雙打擊和雙表達的B細胞淋巴瘤細胞。總體而言，這項研究提供了額外的機制證據，支持CG-806作為單一藥物或與萬乃馨聯合應用於攜帶不利的bcl2/myc/bcl6易位和/或過度表達的侵襲性B細胞淋巴瘤患者的臨牀開發 。

APTO-253

適應症和臨牀試驗：

APTO-253是一種抑制MYC基因表達的小分子抑制劑，目前正在對R/R AML和高危MDS患者進行1a/b期臨牀試驗。多中心、開放標籤、劑量遞增 臨牀試驗旨在評估APTO-253 作為單一藥物的安全性、耐受性、藥代動力學、藥效學反應和療效，並確定推薦的第二階段劑量。APTO-253每週給藥一次，週期為28天。 該研究的劑量遞增階段可能招收多達20名患有R/R AML或高危MDS的患者。該研究旨在 然後根據需要過渡到R/R AML和/或高風險MDS中的單代理擴展隊列。

截至本報告日期，我們有 多個活動站點招募處於試驗劑量升級階段的患者。截至本報告日期，我們已完成 第一、第二、第三、第四和第五劑量水平的患者登記和治療(分別為20、40、66、100和150 mg/m2， )。根據FDA批准的加速滴定方案，前兩個劑量水平的每個劑量只需要一個患者 ，之後的每個劑量水平都需要三個患者。APTOSE目前正在招募患者服用APTO-253的第六劑量水平 (210毫克/平方米)。在2020年第二季度，FDA允許一項修正案，讓Aptose啟動使用APTO-253的更積極的 劑量升級，前提是耐受性特徵仍然有利。首批5個隊列已經招募了AML和MDS混合患者 。到目前為止，我們已經觀察到AML和MDS患者外周血單個核細胞(PBMC)中MYC表達的減少，證明瞭MYC靶點的參與和機制上的概念驗證。

製造業：

我們正在繼續生產額外的藥物物質和藥物 產品，以便在正在進行的試驗中使用。

我們正在探索APTO-253的更多給藥方法， 計劃啟動實體腫瘤和血液病開發的更多非臨牀研究。由於準備、提交、 和推進監管審批申請、開發藥品和藥品以及臨牀試驗有時非常複雜、 成本高昂且耗時，因此目前對未來成本的估計並不合理。

臨牀前和臨牀最新消息：

在最近的科學論壇上，關於APTO-253的主要介紹如下 ：

流動性和資本資源

Aptose是一家處於早期開發階段的公司，我們目前 沒有從我們的候選藥物中賺取任何收入。我們研發活動的持續和目標治療產品的商業化 取決於我們通過股權融資和戰略合作伙伴付款相結合的方式成功資助和完成我們的研發計劃的能力 。

流動性來源：

下表顯示了我們截至2021年3月31日和2020年12月31日的現金和現金等價物、投資 和營運資金。

營運資本主要指現金、現金等價物、投資 和其他流動資產減去流動負債。

我們相信，截至2021年3月31日，我們手頭的現金、現金等價物和投資將足以為我們的運營提供至少12個月的資金，從這些財務 報表發佈之日起算。我們未來12個月的現金需求包括對我們臨牀試驗的患者數量和參保率的估計、我們支持臨牀試驗所需的藥物產品數量、支持我們運營的一般公司管理費用 以及我們對製造商的依賴。我們基於假設和計劃做出這些估計 這些假設和計劃可能會發生變化，並可能影響運營費用和現金跑道的規模和/或時間安排。

自成立以來，我們主要通過股權融資、行使認股權證和股票期權的收益，以及為未來投資而持有的 基金的利息收入，為我們的運營和技術收購提供資金 。

2020年7月20日和2020年8月10日，公司完成了由派珀·桑德勒公司(Piper Sandler&Co.)作為承銷商代表的祕密上市公開發行(CMPO)，通過 總共發行了11,854,472股普通股，總收益為6,220萬美元(扣除股票發行成本後淨額約為5,820萬美元)。

2020年5月5日，該公司與Piper Sandler&Co.和Canaccel Genuity LLC共同代理簽訂了一項“在市場上” 設施股權分銷協議(“2020 ATM”)。根據這項融資條款，公司可以不時通過Piper Sandler和Canaccel Genuity在納斯達克資本市場出售總髮售價值高達7500萬美元的普通股。截至本報告日期， 本公司尚未在這台2020自動取款機下發行任何股票。

我們預計新冠肺炎不會對我們的流動性和資本資源 產生重大影響，在此期間，我們不會產生顯著的額外成本來支持我們的持續運營 。我們尚未簽訂長期製造合同，如果試驗延遲，我們可以靈活地 減少未來計劃的製造活動。

我們預計，我們將需要籌集額外資本或招致 債務，以便在未來繼續為我們的運營提供資金。2019年12月，我們提交了一份簡短的基礎架子招股説明書( “基礎架子”)，允許我們在提交招股説明書補充材料後，分發最多200,000,000美元的普通股、認股權證或由普通股和認股權證的任意組合組成的單位。基架於2020年1月9日被證券交易委員會宣佈生效，2023年1月9日到期。

我們籌集額外資金的能力可能會受到不利的 市場條件、我們產品線的狀態、與新冠肺炎相關的試用註冊可能延遲以及各種 其他因素的影響，我們可能無法在需要時或在對我們有利的條款下籌集資金。如果沒有必要的資金， 我們可能需要推遲、縮小或取消我們的一些開發計劃，這可能會推遲我們的任何候選產品的上市時間 。

現金流：

下表彙總了截至2021年3月31日和2020年3月31日的 三個月期間的現金流：

經營活動中使用的現金：

在截至2021年3月31日和2020年3月31日的三個月期間，我們在經營活動中使用的現金分別約為1040萬美元和810萬美元。與截至2020年3月31日的三個月相比，在截至2020年3月31日的三個月期間，經營活動中使用的淨現金 比截至2020年3月31日的三個月期間有所增加， 主要是由於本期淨虧損增加所致。請參閲“操作結果”。我們在這兩個三個月的運營活動中使用的現金 主要包括員工的工資和工資、我們辦公室和實驗室的設施和設施相關成本、與臨牀前和臨牀研究相關的費用、藥品製造成本、實驗室用品和材料，以及專業費用。

在可預見的未來，我們預計運營 不會產生正現金流，原因是額外的研發成本，包括與藥物發現、臨牀前測試、臨牀試驗和製造相關的成本，以及與支持這些活動相關的運營費用，以及向我們的合作者支付潛在的 里程碑付款。預計負現金流將持續到我們 獲得監管部門批准將我們正在開發的任何產品商業化和/或任何 此類產品的特許權使用費或里程碑收入超過費用的時間(如果有的話)。

投資活動的現金流：

截至2021年3月31日的三個月，我們用於投資活動的現金為2,000萬 美元，其中包括淨買入約2,000萬美元的投資以及財產 和設備17,000美元。在截至2020年3月31日的三個月期間，我們用於投資活動的現金為1,240萬  百萬美元，包括淨買入1,240萬美元的投資以及16,000美元的財產和設備。

現金、現金等價物和投資的構成和組合 基於我們對金融市場狀況和近期流動性需求的評估。我們面臨與我們的投資相關的信用風險、 流動性風險和市場風險。該公司通過維持R1-Low或A-Low投資的最低標準來管理與其現金和現金等價物 以及投資相關的信用風險。本公司只投資於能夠迅速清算的高評級金融工具 。公司通過持續監控預測 和實際現金流來管理其流動性風險。本公司的現金和現金等價物及投資面臨利率風險。本公司 認為，由於投資的相對短期性質， 市場利率相對於投資利率的突然變化不會對運營結果或現金流產生任何重大影響。

融資活動的現金流：

截至2021年3月31日的三個月，我們融資活動的現金流包括大約75,000美元的股票期權收益。在截至2020年3月31日的三個月期間，我們為 活動融資產生的現金流包括大約43.6萬美元的股票期權行權收益 。

市場設施

2020年5月5日，該公司與派珀·桑德勒公司(Piper Sandler&Co.)和Canaccel Genuity LLC共同代理，簽訂了自動櫃員機股權分銷 協議。根據這項融資條款，公司 可以不時通過Piper Sandler和Canaccel Genuity在納斯達克資本市場出售總髮行價值高達7500萬美元的普通股。截至2021年3月31日，公司尚未根據這項自動櫃員機股權安排發行任何股票。

合同義務

在截至2020年12月31日的財政年度Form 10-K年度報告(可在Edgar www.sec.gov/edgar.shtml 和www.sedar.com的SEDAR上找到)中，我們的合同義務和 項7-管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析中描述的承諾沒有實質性變化。

行動結果

截至2021年3月31日和2020年3月31日的三個月期間的運營結果摘要如下：

截至2021年3月31日的三個月，淨虧損增加了470萬美元，達到1620萬美元，而2020年同期為1150萬美元。淨虧損的構成如下 所示：

研究與開發

截至2021年3月31日和2020年3月31日的三個月的研發費用 如下：

在截至2021年3月31日的三個月裏，研發費用增加了230萬美元，達到820萬美元 ，而2020年同期為590萬美元。上表中列出的我們研發費用組成部分的變化 主要是由於以下 事件造成的：

一般事務和行政事務

截至2021年3月31日和2020年3月31日的三個月期間的一般和行政費用 如下：

截至2021年3月31日的三個月期間的一般和行政費用為800萬美元，而2020年同期為590萬美元，增加了約210萬美元。增加的原因主要是以下幾個方面：

其他收入

其他收入包括投資利息和外匯損益。截至2021年3月31日的三個月期間的其他收入為2.5萬美元，與截至2020年3月30日的三個月相比減少了28.3萬美元 ，這主要是由於截至2021年3月31日的三個月期間持有的投資收益率較低。

新冠肺炎對我們截至2021年3月31日的季度的運營業績沒有重大影響 。由於我們為這項 試驗積極招募了各種各樣的臨牀站點，因此我們沒有也預計不會出現患者招募 或Luxeptinib 1a/b期試驗時間表的重大延誤。同樣，我們預計我們登記的Luxeptinib急性髓細胞白血病試驗不會受到新冠肺炎的負面影響，因為我們計劃 也使用多種臨牀站點進行此試驗。APTO-253是靜脈注射的，需要 醫院/臨牀站點資源在每次輸液過程中幫助和監測患者，基於新冠肺炎造成的當前情況 ，未來參加這項試驗的患者可能會受到負面影響。截至本報告日期，我們 在生產與新冠肺炎相關的Luxeptinib或APTO-253時沒有遇到重大延誤。如果我們的製造商 因新冠肺炎被要求長時間關閉工廠，我們的試驗可能會受到負面影響。

表外安排

截至2021年3月31日，我們沒有參與任何表外安排 。

關鍵會計政策

關鍵會計政策和估算

我們定期審查我們的財務報告和披露實踐 以及會計政策，以確保它們提供與當前經濟和商業環境相關的準確和透明的信息 。作為此過程的一部分，我們審查了關鍵會計政策和財務披露的選擇、應用和溝通 。管理層與董事會審計委員會 討論了關鍵會計政策的制定和選擇，審計委員會在本管理層的討論和分析中審查了與關鍵會計政策相關的披露 。

重大會計判斷和估計

“關鍵會計政策”是指對我們的財務狀況和業績的描述 非常重要，並且需要管理層做出最困難、最主觀或 最複雜的判斷，這通常是因為需要對本質上不確定的事項的影響做出估計。有關 更多信息，請參閲我們於2021年3月23日提交給美國證券交易委員會(SEC)的Form 10-K財務報表(截至2020年12月31日的年度報告)中的財務報表附註2中對我們重要會計政策的討論。在截至2021年3月31日的三個月中，我們的關鍵會計政策和估計沒有實質性變化 。

我們根據與代表我們進行研發的供應商簽訂的合同對收到的服務和花費的工作量進行估算， 記錄研發活動的費用 。不同合同的財務條款各不相同，與提供的服務或交付的產品相比，可能會導致付款流程不均衡 。因此，我們需要估計在 期間發生的研發費用，這會影響到截至每個資產負債表日期與此類成本相關的應計費用和預付餘額的金額。 我們通過與內部人員和外部服務提供商討論服務的進度或完成階段來估計已完成的工作量。 我們需要估計 期間發生的研發費用以及與此類成本相關的預付餘額。 我們通過與內部人員和外部服務提供商就服務的進度或完成階段進行討論，來估計已完成的工作量。我們在確定每個 報告期的應計餘額時做出重大判斷和估計。隨着實際成本的瞭解，我們調整了應計預算。

雖然我們預計我們的估計與實際發生的金額不會有實質性差異 ，但如果我們對所執行服務的狀態和時間的估計與實際狀態和所執行服務的時間不同，這可能會導致我們在任何特定時期報告的金額過高或過低。截至 日期，我們對此類費用的估計與實際發生的金額之間沒有實質性差異。

管理層作出的其他重要會計政策和估計 包括或有負債的估值、税務賬户的估值以及確定股票薪酬估值時使用的假設 。

管理層對我們持續經營能力的評估 涉及在特定時間點對固有的不確定未來結果和事件或條件做出判斷。 有關管理層在進行評估時考慮的因素的討論，請參閲本季度報告中的Form 10-Q中的“流動性和資本資源”部分。

更新的共享信息

截至2021年5月4日，我們發行和發行了88,943,243股普通股。 此外，還有14,217,801股普通股可以通過行使流通股期權和授予限售股 發行。

有關前瞻性陳述的注意事項

本報告包含美國“1995年私人證券訴訟改革法案”所指的前瞻性陳述和適用的加拿大證券法 所指的“前瞻性信息”，我們統稱為“前瞻性陳述”。此類前瞻性陳述 反映了我們當前的信念，並基於我們目前掌握的信息。在某些情況下，前瞻性陳述可以 通過“可能”、“將”、“可能”、“將”、“應該”、 “預期”、“計劃”、“打算”、“預期”、“相信”、“估計”、 “預測”、“潛在”、“繼續”或這些術語的否定或其他與非歷史事實有關的類似表述 來識別。

許多因素可能導致我們的實際結果、業績或成就與此類前瞻性陳述可能明示或暗示的任何未來結果、業績或成就大不相同 ，包括但不限於：

有關風險因素及其基本假設的更詳細信息 包含在我們截至2020年12月31日的年度報告10-K表格中的第1A項-風險因素下。除非適用的證券法規要求 ，否則我們不承擔公開更新或修改前瞻性陳述的義務，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因 。

第3項- 關於市場風險的定性和定量披露

根據SEC的規章制度，作為一家規模較小的報告公司，我們不需要提供此信息。

項目4- 控制和程序

截至我們截至2021年3月31日的財政季度末，我們的管理層在首席執行官和首席財務官的參與下，對我們的“披露控制和程序”(該術語在1934年修訂的“美國交易法”(下稱“交易法”)下的規則13a-15(E)和15d-15(E) 中定義)的有效性進行了評估 。基於該評估，我們的主要 高管和首席財務官得出結論，截至截至2021年3月31日的財政季度末，我們的披露控制和程序是有效的，以確保 我們根據交易法提交或提交的報告中要求我們披露的信息：(I)在美國證券交易委員會規則和表格中指定的 期限內記錄、處理、彙總和報告，以及(Ii)積累並傳達給我們的管理層，包括我們的主要 高管和

需要注意的是，雖然我們的首席執行官和首席財務官相信我們的披露控制和程序提供了合理的保證，以確保它們 有效，但他們並不期望我們的披露控制和程序或財務報告的內部控制將 防止所有錯誤或欺詐。控制系統，無論構思或操作有多好，都只能提供合理的，而不是絕對的， 控制系統目標實現的保證。

財務報告內部控制的變化

在截至2021年3月31日的財政季度內，我們對財務報告的內部控制 (根據交易法下的規則13a-15(F)的定義)沒有發生任何變化，這些變化對我們的財務報告內部控制產生了重大影響 或有合理的可能性對其產生重大影響。

第二部分-其他 信息

項目1- 法律訴訟

我們沒有參與任何實質性的積極法律行動。但是， 我們可能會不時受到各種未決或威脅的法律訴訟和訴訟，包括在我們業務的正常過程中出現的訴訟和訴訟。 此類事項受許多不確定因素和結果的影響，這些結果無法有把握地預測，而且 可能在很長一段時間內都不為人所知。

項目1A- 風險因素

有關可能影響Aptose 運營結果、財務狀況和流動性的因素的信息，請參閲我們截至2020年12月31日的年度報告Form 10-K中討論的風險因素，見第1A項-風險因素。年報第1A項-風險因素所披露的風險因素並無重大變動 。

第5項--其他信息

2021年3月16日，我們宣佈任命兩名關鍵成員加入我們的管理團隊，以支持我們不斷擴大的臨牀化學、製造和控制(CMC)和監管職能：喬治·P·梅爾科(George P.Melko)加入我們公司，擔任監管事務副總裁；小羅伯特·B·基利安(Robert B.Killion Jr.)被任命為CMC副總裁，正如之前在2021年3月16日提交給證券交易委員會的8-K表格 中披露的那樣。

自2021年3月26日起，我們的執行副總裁兼首席財務官Gregory Chow辭職，前往一傢俬營生物製藥公司尋求機會。在我們宣佈周先生的永久繼任者之前，我們的首席執行官William Rice博士 將擔任首席會計官，我們的首席業務官Jotin Marango博士將擔任首席財務官 職責。

自2021年3月26日起，吾等與周先生簽訂了一項諮詢協議，根據該協議，周先生將向吾等提供某些與會計相關的 職能和/或通常與會計師有關的服務，以及(I)會計處理和技術建議、 (Ii)資本市場諮詢服務以及(Iii)在2022年3月26日之前向吾等介紹投資銀行業務。

自2021年4月1日起，金玉英博士被任命為生物統計學副總裁。金博士於2019年3月加入公司，此前 曾擔任生物統計執行董事一職。

項目6--展品

簽名

根據證券 法案的要求，註冊人已於2021年5月4日在加利福尼亞州聖地亞哥市由正式授權的以下簽名者代表註冊人簽署本報告。

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