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美國

美國證券交易委員會

華盛頓特區，20549

表格：10-Q


☒	根據1934年《證券交易法》第13或15(D)節規定的季度報告

在截至本季度末的季度內2021年3月31日

或


☐	根據1934年“證券交易法”第13或15(D)節提交的過渡報告

在從日本到日本的過渡期內，日本和日本之間的過渡期，日本和日本之間的過渡期，美國和日本之間的過渡期。

委員會檔案號：001-37852

主角治療公司。

(註冊人的確切姓名載於其章程)

特拉華州		98-0505495
(述明或其他司法管轄權公司或組織)		(美國國税局僱主) 識別號碼)

7707網關大道，140號套房紐瓦克, 加利福尼亞94560-1160		(510) 474-0170
(註冊人主要執行辦公室的地址，包括郵政編碼)		(註冊人主要執行辦公室的電話號碼，包括區號)

根據該法第12(B)條登記的證券：


每節課的標題	交易代碼	註冊的每個交易所的名稱
普通股，面值0.00001美元	PTGX	這個納斯達克股票市場有限責任公司

用複選標記表示註冊人(1)是否在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類報告的較短期限內)提交了1934年《證券交易法》第(13)或15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內是否一直遵守此類提交要求。(2)註冊人(1)是否在過去12個月內(或在要求註冊人提交此類報告的較短期限內)提交了根據1934年《證券交易法》第(13)或15(D)節要求提交的所有報告。巴塞羅那是 ⌧*◻

用複選標記表示註冊人是否已在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T規則第405條(本章232.405節)要求提交的每個交互數據文件。巴塞羅那是 ⌧*◻

用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司還是新興的成長型公司。請參閲《交易法》規則第312B-2條中的“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小報告公司”和“新興成長型公司”的定義



大型加速文件管理器	◻	加速的文件管理器	◻
		規模較小的新聞報道公司	☒
非加速文件服務器	☒	新興成長型公司	☒

如果是一家新興的成長型公司，用複選標記表示註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據交易法第2913(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則。☒

用複選標記表示註冊人是否為空殼公司(如規則第312B條所定義-1934年《交易所法案》(Exchange Act Of 1934)的第2條)。是☐*☒

註明截至最後實際可行日期，發行人所屬各類普通股的流通股數量。

截至2021年4月30日，有43,945,166註冊人普通股，每股票面價值0.00001美元，已發行。

主角治療公司

表格10-Q


		頁面

第I部分	財務信息

第一項。	簡明合併財務報表(未經審計)
	簡明綜合資產負債表	1
	簡明合併操作報表	2
	簡明綜合全面損失表	3
	股東權益簡明合併報表	4
	現金流量表簡明合併報表	5
	未經審計的簡明合併財務報表附註	6
第二項。	管理層對財務狀況和經營成果的探討與分析	25
第三項。	關於市場風險的定量和定性披露	38
第四項。	管制和程序	38

第II部	其他信息

第一項。	法律程序	39
項目1A。	風險因素	39
第二項。	未登記的股權證券銷售和收益的使用	64
第三項。	高級證券違約	64
第四項。	煤礦安全信息披露	65
第五項。	其他資料	65
第6項。	陳列品	65
	簽名	67

第一部分--財務信息

第一項。財務報表

主角治療公司。

簡明綜合資產負債表

(未經審計)

(以千為單位，不包括每股和每股數據)


	2010年3月31日		2011年12月31日
	2021		2020
資產
流動資產：
現金和現金等價物	$	83,000	$	117,358
有價證券		190,476		188,451
限制性現金流		—		10
協同夥伴、合同資產關聯方應收		3,996		2,426
研發税收優惠應收賬款		1,823		1,084
預付費用和其他流動資產		6,213		6,277
流動資產總額		285,508		315,606
有價證券-非流動證券		6,254		2,000
財產和設備，淨額		1,432		1,462
受限現金-非流動		225		450
經營性租賃使用權資產		4,653		4,950
總資產	$	298,072	$	324,468
負債與股東權益
流動負債：
應付帳款	$	2,732	$	3,075
向協作合作伙伴關聯方付款		6,823		2,732
應計費用和其他應付款		17,680		18,498
遞延收入關聯方-當前		5,768		14,477
經營租賃負債-流動		1,512		1,459
流動負債總額		34,515		40,241
經營租賃負債--非流動負債		4,102		4,500
其他負債		121		121
總負債		38,738		44,862
承諾和或有事項
股東權益：
優先股，$0.00001面值，10,000,000授權股份；不是已發行和已發行股份		—		—
普通股，$0.00001面值，90,000,000授權股份；43,939,246和43,745,465股票已發佈和傑出的分別截至2021年3月31日和2020年12月31日		—		—
額外實收資本		567,176		563,389
累計其他綜合(虧損)收益		(33)		28
累計赤字		(307,809)		(283,811)
股東權益總額		259,334		279,606
總負債和股東權益	$	298,072	$	324,468

附註是這些未經審計的簡明綜合財務報表的組成部分。

主角治療公司。

簡明合併操作報表

(未經審計)

(以千為單位，不包括每股和每股數據)



	截至3月31日的三個月：
	2021		2020
許可和協作收入相關方	$	6,189	$	3,647
運營費用：
研發		24,245		18,768
一般和行政		5,965		4,576
總運營費用		30,210		23,344
運營虧損		(24,021)		(19,697)
利息收入		102		526
利息支出		—		(243)
其他費用，淨額		(79)		(490)
所得税費用前虧損		(23,998)		(19,904)
所得税費用		—		(176)
淨損失	$	(23,998)	$	(20,080)
每股基本和稀釋後淨虧損	$	(0.54)	$	(0.72)
加權平均股數，用於計算基本和稀釋後每股淨虧損		44,224,169		27,703,918

附註是這些未經審計的簡明綜合財務報表的組成部分。

主角治療公司。

簡明綜合全面損失表

(未經審計)

(單位：千)


	截至3月31日的三個月：
	2021		2020
淨損失	$	(23,998)	$	(20,080)
其他全面虧損：
國外業務的翻譯收益(虧損)		(33)		338
有價證券未實現虧損		(28)		(10)
綜合損失	$	(24,059)	$	(19,752)

附註是這些未經審計的簡明綜合財務報表的組成部分。

主角治療公司。

股東權益簡明合併報表

(未經審計)

(單位為千，共享數據除外)


						累計
				其他內容		其他				總計
	普普通通			實繳		全面		累計		股東的
	股票			資本		得(損)		赤字		權益
截至2021年3月31日的三個月	股票	金額
2020年12月31日的餘額	43,745,465	$	—	$	563,389	$	28	$	(283,811)	$	279,606
根據股權激勵和員工購股計劃發行普通股	200,841		—		1,316		—		—		1,316
限售股歸屬時為淨清繳預扣税金而扣繳的股份	(7,060)		—		(189)		—		—		(189)
基於股票的薪酬費用	—		—		2,660		—		—		2,660
其他綜合損失	—		—		—		(61)		—		(61)
淨損失	—		—		—		—		(23,998)		(23,998)
2021年3月31日的餘額	43,939,246	$	—	$	567,176	$	(33)	$	(307,809)	$	259,334



						累計
				其他內容		其他				總計
	普普通通			實繳		全面		累計		股東的
	股票			資本		得(損)		赤字		權益
截至2020年3月31日的三個月	股票	金額
2019年12月31日的餘額	27,217,649	$	—	$	297,846	$	(221)	$	(217,661)	$	79,964
根據股權激勵和員工購股計劃發行普通股	217,056		—		406		—		—		406
基於股票的薪酬費用	—		—		2,048		—		—		2,048
其他綜合收益	—		—		—		328		—		328
淨損失	—		—		—		—		(20,080)		(20,080)
2020年3月31日的餘額	27,434,705	$	—	$	300,300	$	107	$	(237,741)	$	62,666

附註是這些未經審計的簡明綜合財務報表的組成部分。

主角治療公司。

現金流量表簡明合併報表

(未經審計)

(單位：千)


	截至3月31日的三個月：
	2021		2020
經營活動的現金流
淨損失	$	(23,998)	$	(20,080)
對淨虧損與經營活動中使用的現金淨額進行調整：
基於股票的薪酬		2,660		2,048
經營性租賃使用權資產攤銷		444		444
折舊及攤銷		180		217
有價證券溢價(折價增加)淨攤銷		348		(164)
債務發行成本的攤銷和債務貼現的增加		—		45
外幣重計量損失		—		549
遞延税項資產變動		—		183
營業資產和負債變動情況：
研發税收優惠應收賬款		(751)		(162)
協同合作伙伴關聯方應收		(1,570)		3,161
預付費用和其他資產		57		806
應付帳款		(344)		913
向協作合作伙伴關聯方付款		4,091		(146)
應計費用和其他應付款		(673)		(700)
遞延收入關聯方		(8,709)		(2,485)
經營租賃負債		(491)		(477)
用於經營活動的現金淨額		(28,756)		(15,848)
投資活動的現金流
購買有價證券		(87,205)		(20,883)
有價證券到期收益		80,552		63,751
購置物業和設備		(140)		(138)
投資活動提供的淨現金(用於)		(6,793)		42,730
融資活動的現金流
行使股票期權時發行普通股和根據員工購股計劃購買普通股的收益		1,316		406
與限售股淨結清有關的預扣税金		(189)		—
與普通股發行相關的發行成本		(148)		—
與發行長期債務相關的發行成本		—		(7)
融資活動提供的現金淨額		979		399
匯率變動對現金、現金等價物和限制性現金的影響		(23)		(72)
現金、現金等價物和限制性現金淨(減)增		(34,593)		27,209
期初現金、現金等價物和限制性現金		117,818		33,466
期末現金、現金等價物和限制性現金	$	83,225	$	60,675
補充披露非現金融資和投資信息：
應付賬款和應計負債中的財產和設備購置	$	97	$	5
與普通股發行相關的發行成本計入應計負債和其他應付款	$	58	$	—
上一年度末計入應計負債和其他應付款的普通股發行成本	$	205	$	—

附註是這些未經審計的簡明綜合財務報表的組成部分。

主角治療公司

未經審計的簡明合併財務報表附註

注1。業務的組織和描述

該公司總部設在加利福尼亞州紐瓦克。該公司是一家臨牀階段的生物製藥公司，利用專有技術平臺發現和開發基於多肽的新藥，以滿足尚未得到滿足的重大醫療需求，並改變患者現有的治療模式。Pty Limited(“Proagonist Australia”)是本公司的全資附屬公司，位於澳洲昆士蘭州布里斯班。該公司將其運營作為單人操作部分。

流動性

該公司自成立以來在運營中出現淨虧損，累計虧損#美元。307.8截至2021年3月31日，100萬。該公司的最終成功取決於其研發和合作活動的結果。該公司預計未來將出現更多虧損，並預計需要籌集更多資金以繼續執行其長期業務計劃。自2016年8月該公司首次公開募股以來，該公司主要通過發行普通股以及根據許可和合作協議收到的付款來為其運營提供資金。

風險和不確定性

由於持續不斷的新冠肺炎大流行，本公司面臨風險和不確定因素。公司正在繼續密切關注新冠肺炎疫情對其業務的影響，已經並將繼續採取積極主動的措施保護患者、臨牀研究人員和員工的健康和安全，並保持業務連續性。新冠肺炎大流行對公司活動的影響程度仍然不確定，也很難預測，因為應對大流行的工作正在進行中，信息也在不斷演變。新冠肺炎大流行對全球資本市場和經濟產生了負面影響，導致了當前的全球經濟衰退。這種經濟混亂可能會對本公司的業務產生重大不利影響。世界各地的政策制定者都採取了財政政策行動，以支持醫療保健行業和整個經濟。這些行動的規模和總體效果仍不確定。

新冠肺炎大流行對公司活動的影響的嚴重程度將取決於多個因素，包括但不限於大流行的持續時間和嚴重程度，包括公司及其供應商運營的地區和公司臨牀試驗地點所在地區病例數量增加或激增的任何額外時期的嚴重程度；疫苗計劃或其他治療的時間、範圍、有效性和持久性；以及新的或持續的旅行和其他限制以及公共衞生措施，如社會距離、企業關閉或中斷。因此，對該公司現有的和計劃中的臨牀試驗、製造、合作活動和運營的影響的程度和嚴重程度是不確定的，也不能完全預測。由於這場大流行在世界範圍內的影響，該公司現有的和計劃中的臨牀試驗都出現了延誤。公司未來的經營業績和流動性可能會受到以下因素的不利影響：現有和計劃中的臨牀試驗的進一步延遲、招募患者參加這些臨牀試驗的持續困難、製造和合作活動的延遲、供應鏈中斷、對其經營活動和員工的持續影響，以及公司可能為解決財務和運營挑戰而採取的任何舉措或計劃的持續影響。截至這些精簡合併財務報表發佈之日，新冠肺炎疫情對公司未來財務狀況、流動性或經營業績可能產生多大程度的影響仍不確定。

注：2.重要會計政策摘要

陳述的基礎

隨附的未經審核簡明綜合財務報表乃根據美國公認會計原則(“GAAP”)及美國證券交易委員會有關中期財務報告的適用規則及規定編制。在這些規則允許的情況下，GAAP通常要求的某些腳註或其他財務信息已被濃縮或省略，因此截至2020年12月31日的精簡綜合資產負債表是從公司於該日經審計的綜合財務報表中衍生出來的，但不包括GAAP為完成綜合財務報表所需的所有信息。這些未經審計的中期簡明綜合財務報表與本公司年度綜合財務報表的編制基準相同，管理層認為它們反映了公平列報本公司綜合財務報表所需的所有調整(包括正常經常性調整)。截至2021年3月31日的三個月的運營結果並不一定表明截至2021年12月31日的一年或任何其他中期或任何其他未來一年的預期結果。

隨附的簡明綜合財務報表和相關財務信息應與截至2020年12月31日止年度的經審計綜合財務報表及其相關附註一併閲讀，該報表包括在公司於2021年3月10日提交給證券交易委員會的Form 10-K年度報告中。

合併原則

隨附的未經審計的中期簡明綜合財務報表包括本公司及其全資子公司的賬目。合併後，所有公司間交易和餘額均已沖銷。

預算的使用

根據公認會計原則編制簡明綜合財務報表，要求管理層作出影響截至簡明綜合財務報表日期的資產和負債額、或有資產和負債的披露以及報告期內收入和費用的報告金額的估計、假設和判斷。管理層持續評估其估計數，包括與收入確認、研究和開發活動的應計費用、股票薪酬、所得税、有價證券和租賃有關的估計數。與收入確認相關的估計包括為確定除申請外的完成百分比而發生的實際成本與公司可交付成果的總估計成本，以及在根據其許可和合作協議確定交易價格時對潛在收入限制的估計。管理層根據公司認為在這種情況下合理的歷史和預期結果、趨勢和各種其他假設，包括對預測金額和未來事件的假設，做出這些估計。

由於持續的新冠肺炎疫情，全球經濟和金融市場存在不確定性和混亂。到目前為止，該公司在其會計估計中已考慮到任何已知的“新冠肺炎”影響，並不知道有任何額外的具體事件或情況需要對其估計或判斷進行任何額外的更新，或修訂其截至本季度報告10-Q表格發佈之日的資產或負債的賬面價值。隨着新事件的發生和獲得更多信息，這些估計可能會發生變化。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計值大不相同。

信用風險集中

可能使公司面臨集中信用風險的金融工具包括現金、現金等價物和有價證券。該公司幾乎所有的現金都由二金融機構

管理層認為它們具有很高的信用質量。這樣的存款有時可能會超過聯邦保險的限額。公司投資戰略的主要重點是保存資本和滿足流動性要求。公司的現金等價物和有價證券由外部經理在公司投資政策的指導下管理。該公司的投資政策通過限制集中在任何一家公司發行人並建立最低允許信用評級來解決信用風險水平問題。為了管理其信用風險敞口，該公司維持其現金等價物和以美元計價和應付的固定收益證券中的有價證券的投資組合。允許的固定收益證券投資包括美國政府及其機構的債務，包括商業票據和可轉讓存單在內的貨幣市場工具，高評級的公司債務債券和貨幣市場基金，以及高評級的超國家和主權政府證券。

現金等價物

可隨時轉換為現金的現金等價物按成本列報，接近公允價值。該公司認為所有購買的原始到期日為三個月或以下的高流動性投資均為現金等價物。

受限現金

限制性現金包括與本公司於2017年3月簽訂的設施租賃相關的信用證相關的作為擔保持有的現金餘額。信用證餘額從1美元減少到1美元。0.5從2020年12月31日的100萬美元增加到2000萬美元0.2根據設施租賃條款，於2021年3月31日為100萬美元。

現金流量表簡明合併報表中報告的現金

簡明綜合現金流量表中報告的現金包括簡明綜合資產負債表中列報的現金和現金等價物總額以及限制性現金。

簡明合併現金流量表中報告的現金包括(以千計)：


	2010年3月31日
	2021		2020
現金和現金等價物	$	83,000	$	60,215
限制性現金流		—		10
受限現金-非流動		225		450
簡明合併現金流量表報告的現金總額	$	83,225	$	60,675

有價證券

所有有價證券均被歸類為“可供出售”，並根據類似證券的報價市場價格或定價模型，按估計公允價值列賬。管理層在購買時確定其有價證券的適當分類，並在每個資產負債表日期重新評估此類指定。截至資產負債表日，短期有價證券的到期日超過3個月，但不超過365天。截至資產負債表日期，長期有價證券的到期日為365天或更長。未實現損益不包括在收益中，並作為全面虧損的組成部分報告。可供出售證券的已實現損益和公允價值下降(如果有的話)被判斷為非臨時性的，計入利息收入。賣出證券的成本是根據特定的識別方法計算的。有價證券的利息包括在利息收入中。

收入確認

公司遵循會計準則編碼主題606，與客户簽訂合同的收入(“ASC 606”)。根據ASC 606，當其客户獲得承諾的商品或服務的控制權時，公司確認收入，其金額反映了公司預期為換取這些商品或服務而收取的對價。

商品或服務。為確定本公司認定屬於ASC 606範圍內的安排的收入確認，本公司執行以下五個步驟：(I)確定與客户簽訂的合同；(Ii)確定合同中的履約義務；(Iii)確定交易價格；(Iv)將交易價格分配給合同中的履約義務；以及(V)在公司履行履約義務時(或作為履行義務)確認收入。當公司有可能收取其有權收取的對價，以換取其轉讓給客户的商品或服務時，公司將五步模式應用於合同。在合同開始時，公司評估每份合同中承諾的貨物或服務，確定屬於履約義務的貨物或服務，並評估每一項承諾的貨物或服務是否不同。然後，該公司確認在履行履約義務(或作為履行義務)時分配給各自履約義務的交易價格金額為收入。該公司將其對交易價格的估計限制在不可能大幅逆轉已確認收入的水平(“可變對價限制”)。

知識產權許可：如果公司知識產權的許可被確定有別於安排中確定的其他履行義務，當許可轉讓給客户並且客户能夠使用許可並從中受益時，公司確認分配給許可的不可退還的預付費用的收入。對於與其他承諾捆綁在一起的許可證，公司利用判斷來評估合併履約義務的性質，以確定合併履約義務是隨着時間的推移還是在某個時間點得到履行，如果隨着時間的推移，為了確認來自不可退還的預付費用的收入，公司將採用適當的比例業績衡量方法。該公司在每個報告期評估比例業績衡量標準，並在必要時調整績效衡量標準和相關收入確認。

里程碑付款：在包括開發、監管或商業里程碑付款的每項安排或修訂開始時，該公司評估里程碑是否被認為有可能實現，並估計交易價格中將包括的金額。ASC 606建議在估計可變對價金額時使用兩種替代方法：期望值方法和最可能金額方法。根據期望值方法，實體考慮一系列可能的對價金額中的概率加權金額的總和。在最可能金額法下，實體在可能的對價金額範圍內考慮單個最可能金額。無論使用哪種方法，都應在合同有效期內始終如一地應用；但是，公司沒有必要對所有合同都使用相同的方法。該公司預計將使用最有可能的金額方法進行開發和監管里程碑付款。如果很可能不會發生重大的收入逆轉，相關的里程碑價值將包括在交易價格中。不在公司或被許可方控制範圍內的里程碑付款，例如監管批准，在收到這些批准之前不被認為是有可能實現的。如果有超過一在履行義務的基礎上，交易價格隨後按相對獨立銷售價格分配給每項履行義務。公司在履行合同規定的履行義務時確認收入。在隨後的每個報告期結束時，本公司會重新評估每個此類里程碑的可能性或實現情況以及任何相關限制，並在必要時調整其對整體交易價格的估計。任何此類調整都以累積追趕為基礎進行記錄，這將影響調整期內的收入和收益。

版税：對於包括基於銷售的特許權使用費(包括基於銷售水平的里程碑付款)且許可被視為與特許權使用費相關的主要項目的安排，本公司將在(I)發生相關銷售時或(Ii)部分或全部特許權使用費所分配的履約義務已履行(或部分履行)時(以較晚者為準)確認收入。

預付款項及費用於收到或到期時記作遞延收入，並可能要求將收入確認推遲至未來期間，直至本公司履行其在該等安排下的義務。當公司的對價權利是無條件的時，應付給公司的金額被記錄為應收賬款。應支付給公司但尚未向協作合作伙伴開具賬單的金額記錄為合同資產。如果合同開始時的預期是客户付款到向客户轉讓承諾的貨物或服務之間的時間不超過一年，則本公司不會評估合同是否有重大融資部分。

如果向客户或協作合作伙伴支付的合同成本分攤付款與從客户或協作合作伙伴收到的不同商品或服務無關，則將此類付款視為交易價格的降低。

合同可以根據合同規格和要求的變化進行修改。當修改產生了新的或改變了現有的可強制執行的權利和義務時，就存在合同修改。如果合同修改會產生新的履約義務，並且對價的增加接近於根據合同的具體事實和情況進行調整的與該等新的履約義務相關的商品和服務的獨立售價，則該修改被視為單獨的合同。如果合同修改沒有作為單獨的合同進行核算，如果剩餘的貨物或服務與合同修改之日或之前轉移的貨物或服務不同，公司將前瞻性地核算在合同修改之日尚未轉讓的承諾貨物或服務(剩餘的承諾貨物或服務)，就好像是終止現有合同並創建新合同一樣。(二)如果在合同修改之日或之前，剩餘貨物或服務與合同修改之日或之前轉移的貨物或服務不同，則公司將前瞻性地核算承諾的貨物或服務(剩餘的承諾貨物或服務)，就好像是終止現有合同並創建新合同一樣。如果剩餘的貨物或服務不明確，因此構成在合同修改之日部分履行的單一履約義務的一部分，公司將合同修改視為現有合同的一部分。在這種情況下，合同修改對交易價格的影響，以及對實體向完全履行履約義務的進展的衡量，被確認為對合同修改之日的收入的調整(收入的增加或減少)(收入的調整是在累積追趕的基礎上進行的)。在這種情況下，合同修改對交易價格和實體在完全履行履約義務方面的進展的影響被確認為對合同修改之日的收入的調整(收入的調整是在累積追趕的基礎上進行的)。

從公司轉讓對承諾商品或服務的控制權到公司收到付款之間的時間預計為一年或更短，這一預期與公司的歷史經驗是一致的。由公司的許可和協作協議產生的預付款合同債務不代表融資部分，因為付款不是為貨物和服務的轉讓提供資金，而授予許可的技術反映了公司已經發生的研發費用。因此，本公司不會調整其收入，以應對重大融資部分.

研發成本

研究和開發成本在發生時計入費用，除非將來在其他研究和開發項目中有替代用途或其他用途。研發成本包括工資和福利、基於股票的薪酬支出、實驗室用品和設施相關管理費用、包括臨牀試驗成本在內的外部合同服務、臨牀和臨牀前材料的製造和過程開發成本、研究成本、許可和合作協議下的開發里程碑付款，以及其他諮詢服務。

該公司應計第三方服務提供商進行的研究和開發活動的估計成本，其中包括進行臨牀前研究和臨牀試驗以及合同製造活動。該公司根據已提供但尚未開具發票的估計服務記錄研發活動的估計成本，並將這些成本計入簡明綜合資產負債表中的應計費用和其他應付款項，並將這些成本計入簡明綜合經營報表中的研發費用中。該公司根據已完成工作的估計等因素，並根據與其第三方服務提供商達成的協議，應計這些成本。由於實際成本已知，公司對其應計負債進行了調整。本公司的應計負債與實際發生的成本之間沒有任何重大差異。然而，實際提供的服務的狀態和時間、登記的患者數量、患者登記的比率和激活的地點數量可能與公司的估計不同，從而導致未來對費用的調整。這些估計的變化會導致公司應計項目發生重大變化，這可能會對公司的經營業績產生重大影響。

該公司已獲得美國食品和藥物管理局(FDA)指定的孤兒藥物，用於治療真性紅細胞增多症和β-地中海貧血的臨牀資產蘆薈肽(PTG-300的通用名稱)，並可能有資格獲得相關的25符合條件的臨牀研究支出的美國聯邦所得税抵免百分比。

研發税收優惠

根據AusIndustry研發税收優惠計劃，本公司有資格從澳大利亞税務局(“ATO”)獲得可退還的現金税收優惠或以非現金税收優惠形式提供的應税抵免。根據公司必須遵守的特定標準，公司可以獲得可退還的現金税收優惠。具體地説，公司的年營業額必須低於澳元20.0可退還的現金税收優惠被確認為在獲得收款權和資金被認為是可收回的情況下減少了研發費用。本公司也可以在年營業額超過限額的年份，以非現金税收優惠的形式獲得應税抵免。該公司在每個資產負債表日期評估其在税收優惠計劃下的資格，並根據可獲得的最新和相關數據進行應計和相關調整。

基於股票的薪酬費用

2021年2月，本公司向本公司某些高管授予績效股單位(“PSU”)。與PSU相關的基於股票的補償費用是基於公司普通股在授予日的公允價值，該價值等於公司普通股在授予日的收盤價。本公司確認獎勵歸屬期間的補償費用，這些獎勵最終預計將在相關履約義務可能實現時歸屬。

每股淨虧損

每股基本淨虧損的計算方法是將公司的淨虧損除以在此期間發行的普通股和交易所認股權證的加權平均股數，不考慮潛在的稀釋證券。根據會計準則編碼主題260，每股收益，交易所認股權證計入每股基本淨虧損，因行權價可忽略不計，且於原發行日期後完全歸屬及可行使。每股攤薄淨虧損與列報所有期間的每股基本淨虧損相同，因為鑑於本公司每個期間的淨虧損，潛在攤薄證券的影響是反攤薄的。有關交易所認股權證的更多信息，請參閲附註11.股東權益。

最近採用的會計公告

2019年12月，FASB發佈了會計準則更新(ASU)第2019-12號，所得税(主題740)：簡化所得税會計，它刪除了現有所得税指導意見中的某些例外情況，並修改了某些要求，以放寬會計要求。本指南適用於2020年12月15日之後的會計年度和這些會計年度內的過渡期，並且必須在追溯的基礎上應用。該公司從2021年1月1日起採用這一指導方針，對其合併財務報表和披露沒有任何影響。

最近發佈的截至2021年3月31日尚未採用的會計公告

2016年6月，FASB發佈了ASU No.2016-13，金融工具類--信貸損失(話題326)該報告旨在為財務報表使用者提供有關報告實體在每個報告日期持有的金融資產的預期信貸損失的更有用的信息。新準則用一種需要考慮更廣泛的合理和可支持的前瞻性信息來估計所有預期信貸損失的方法取代了現有的已發生損失減值方法。本指導最初對2019年12月15日之後開始的財政年度和過渡期有效，允許在2018年12月15日之後的財政年度和過渡期提前採用。2019年11月，FASB發佈了ASU第2019-10號，金融工具-信貸損失(主題326)、衍生工具和對衝(主題815)和租賃(主題842)：生效日期修訂了ASU No.2016-13對較小報告公司的強制生效日期。根據公司截至2019年11月15日作為較小報告公司的狀況，ASU 2016-13年度為

在2022年12月15日之後的會計年度和過渡期內對公司有效。該公司目前正在評估這一新指導方針對其綜合財務報表和披露的影響。

注：3.License and Collaboration Agreement

協議條款

2017年5月26日，公司與強生公司旗下揚森製藥公司之一的揚森生物技術公司(“揚森”)就PTG-200在全球範圍內用於治療克羅恩病(CD)和潰瘍性結腸炎(UC)的開發、製造和潛在商業化簽訂了獨家許可和合作協議(“Janssen License and Collaboration Agreement”)。楊森公司是該公司的關聯方，因為強生公司的主要股東JJDC創新公司和楊森公司都是強生公司的子公司。PTG-200是該公司口服的腸道限制性白細胞介素23受體(“IL-23R”)拮抗劑候選藥物，目前正在開發中。揚森許可和協作協議於2017年7月13日生效。在協議生效後，該公司收到了一筆不可退還的預付現金#美元。50.0詹森的一百萬。

根據楊森許可和合作協議，該公司授予楊森全球獨家許可，為包括CD和UC在內的所有適應症開發、製造和商業化PTG-200和相關的IL-23R拮抗劑化合物。該公司自費負責PTG-200的第一階段臨牀試驗，Janssen負責CD中PTG-200的第二階段臨牀試驗，包括提交美國新藥研究申請(“IND”)。二期臨牀試驗的開發費用由雙方按80/20基礎上，揚森承擔了更大的份額。Janssen在2019年第二季度以CD形式提交了PTG-200的IND，並於2019年7月生效。2019年第四季度，Janssen和該公司啟動了CD中PTG-200的第二階段臨牀研究。

本公司對2019年5月7日生效的揚森許可和合作協議進行了修訂(“第一修正案”)。第一修正案建立在該公司與揚森公司正在進行的PTG-200開發合作的基礎上，在第一修正案生效後，該公司有資格獲得$25.02019年第二季度收到Janssen支付的100萬美元。第一修正案通過支持識別和開發第二代IL-23R拮抗劑(“第二代化合物”)的研究工作，擴大了“揚森許可和合作協議”(Janssen License And Collaboration Agreement)的範圍。兩種第二代IL23-R化合物已經被提名，目前正在開發中：第一階段臨牀研究中的PN-235和臨牀前研究中的PN-232。

作為第一修正案增加的服務的一部分，Janssen將支付與推進第二代研究計劃的臨牀前候選人通過第一階段研究相關的某些成本和里程碑，包括在商定的一段時間內為公司一定數量的全職相當於員工(“FTE”)提供資金。公司將支付100第一個第二代化合物第一階段研究費用的%，以及50第二代和第三代化合物第一階段研究費用的%；此後，楊森將支付100任何進一步的第一階段開發成本的%。第二代化合物的第二階段臨牀試驗的開發費用由雙方在80/20基礎上，揚森承擔了更大的份額。該公司的第一階段和第二階段的開發成本也受到總支出上限的限制。2019年12月，該公司有資格獲得$5.0第二代開發綜合體的成功提名引發了100萬美元的付款，該項目於2020年第一季度收到。該公司將有資格獲得$7.5在完成第一個第二代化合物的第一階段研究後，獲得100萬美元的里程碑付款。

支付給公司的研究和開發服務費用通常在提供服務或交付資產時記賬和收取，包括研究活動以及第一階段和第二階段開發活動。Janssen向公司開具了其202期開發成本的%份額，因為費用由Janssen承擔。里程碑付款在相關里程碑完成後收到。

根據第一修正案，公司將有資格獲得臨牀開發、監管和銷售里程碑(如果實現)和/或與Janssen選擇以維持或擴大其許可權有關的付款。基於CD第二階段臨牀試驗的下一個可能的里程碑或選擇參加選舉事件如下：

●

Janssen可以在收到PTG-200的CD 2a期臨牀試驗的頂線結果後，選擇將PTG-200推進到2b期，只需支付$50.0百萬維持費(“經修訂的第一次選擇加入選舉”)；或

●

詹森會賺一美元50.0在第二代產品的CD的第一階段2b臨牀試驗中給第三名患者劑量後，獲得了100萬裏程碑式的付款。

然後，Janssen還可以選擇在PTG-200或第二代產品的2b階段完成日期之後獲得PTG-200和第二代產品的獨家全球商業權，只需支付$50.0百萬元(“經修訂的第二次選擇加入選舉”)。該公司還將有資格獲得某些額外的里程碑付款，包括可能支付的兩筆款項中的一筆100.03期CD臨牀試驗達到PTG-200的主要臨牀終點或$115.0對於第二代化合物，滿足主要臨牀終點的3期CD臨牀試驗的費用為100萬美元。

根據第一修正案，該公司將有資格獲得產品淨銷售額的分級特許權使用費，百分比從中位數到個位數到十百分比。根據第一修正案的條款，該公司有資格獲得最高$1.010億美元用於研究、開發、監管和銷售里程碑。

除非提前終止，否則Janssen許可和協作協議將一直有效，直到專利和法規到期後版税義務終止。楊森許可和合作協議終止後，所有權利將歸還給本公司，在某些情況下，如果終止發生在正在進行的臨牀試驗期間，如果請求，Janssen將為本公司完成該等試驗提供一定的財務和運營支持。在某些情況下，如果該終止發生在正在進行的臨牀試驗期間，Janssen將為完成該等試驗向本公司提供一定的財務和運營支持。

收入確認

修訂後的楊森許可和合作協議被記賬為包含開發許可的單一履行義務；第二代化合物研究服務；PTG-200和潛在的第二代化合物的第一階段開發服務；該公司與PTG-200第二階段開發相關的服務，直至2a階段；該公司與第二代產品第二階段開發相關的服務，直到第二代產品2b階段的第三名患者在CD或UC中給藥，或在額外適應症中的第二階段；以及公司應楊森公司的要求可能提供的所有其他服務，以支持PTG-200的開發、第二代研究服務或第二代化合物的開發。經修訂的第一次選擇加入選舉和經修訂的第二次選擇加入選舉選項不被視為實質性權利。

合同期限被定義為合同當事人具有可強制執行的權利和義務的期限。出於收入確認的目的，修訂後的Janssen許可和協作協議的有效期從2017年7月13日生效日期開始，在PTG-200的2a階段結束時結束，或在2b階段的第三名患者服用第二代化合物時結束。

本公司採用最可能金額法估計交易價格中包含的可變對價。第一修正案後的可變對價包括揚森就商定的服務支付的未來里程碑付款和成本分攤付款，由支付給揚森的開發成本補償所抵消。楊森公司支付的費用分攤涉及公司在合同期限內為開發活動提供的商定服務，這些服務按公司在這些活動的估計預算成本中的公司份額計入交易價格，主要包括內部全職相當工作和第三方合同成本。向Janssen支付的費用分攤與Janssen在合同期限內執行的第二階段活動的商定服務有關，Janssen不是Janssen轉讓給公司的一項獨特的服務。因此，支付給Janssen的對價被計入交易價格的降低。

根據Janssen許可和協作協議，初始履行義務的交易價格為$96.3截至2021年3月31日，減少了100萬美元2.3百萬美元的成交價98.6截至2020年12月31日，在更新了根據履約義務需要執行的剩餘服務的估計數後，為100萬美元。為了確定交易價格，該公司評估了合同期限內收到的所有付款，扣除預計應支付給揚森的開發成本補償。截至2021年3月31日的交易價格包括50.0百萬美元的預付款，25.0第一修正案生效後收到的百萬美元付款5.0由成功提名第二代化合物引發的百萬美元付款，$17.9Janssen為PTG-200第二階段提供的服務以及第二代化合物研究費用和其他服務償還的百萬美元，以及估計的可變對價，包括#美元7.5百萬里程碑付款，取決於第二代化合物的第一階段研究完成，由$抵消9.1為Janssen提供的服務向Janssen支付淨成本報銷百萬美元。該公司評估了交易價格的可變部分是否應該受到限制，以確保截至2021年3月31日累計確認的收入不可能出現重大逆轉。該公司的結論是，可變對價限制適當地反映在截至2021年3月31日的估計交易價格中。在CD和UC的2a階段活動完成後，公司有資格獲得的額外潛在開發、監管和銷售里程碑付款目前超出了為確認收入而定義的合同條款，因此已被排除在交易價格之外。楊森還選擇了由公司執行的某些超出初始履行義務的額外服務，收入在執行這些服務時確認。

在每個報告期結束時，當不確定事件得到解決或其他情況發生變化時，公司會重新評估交易價格，包括可變對價。本公司和揚森公司每季度向對方支付必要的費用分攤費用，以確保雙方承擔合同規定的全部分擔費用。

該公司採用基於成本的輸入法來衡量比例業績，並計算相應的收入來確認。在應用以成本為基礎的收入確認輸入法時，公司使用實際發生的成本相對於預期成本來履行合併的履約義務。這些成本主要包括內部FTE工作和第三方合同成本。收入將根據公司完成其業績義務時發生的實際成本佔預計總成本的百分比確認。以成本為基礎的收入確認輸入法要求管理層對成本進行估算，以完成公司的業績義務。該公司認為這是衡量進展的最佳措施，因為其他措施不能反映公司如何將其履約義務轉移給楊森。在進行此類估算時，需要做出重大判斷來評估與成本估算相關的假設。為完成公司的履約義務而對估計成本進行修訂的累積影響將記錄在確定變化和合理估計金額的期間。這些假設和估計的重大變化可能會對未來期間確認的收入的時間和金額產生重大影響。

在截至2021年3月31日和2020年3月31日的三個月中，該公司確認的許可和協作收入為5.6百萬美元和$3.6這主要與基於比例業績確認的Janssen許可和合作協議的交易價格有關。此外，該公司還記錄了#美元。0.6截至2021年3月31日的三個月的收入為100萬美元，與公司根據揚森合作協議提供的額外服務有關。不是在截至2020年3月31日的三個月中，確認了額外服務的收入。

下表列出了公司合同資產和負債在所列期間的變化(以千為單位)：


	平衡點：						平衡點：
	從以下日期開始						結束日期：
截至2021年3月31日的三個月	期間		加法		扣減		期間
合同資產：
協同合作伙伴關聯方應收	$	2,426	$	1,570	$	—	$	3,996
合同責任：
遞延收入關聯方	$	14,477	$	1,017	$	(9,726)	$	5,768
向協作合作伙伴關聯方付款	$	2,732	$	4,091	$	—	$	6,823

	平衡點：						平衡點：
	從以下日期開始						結束日期：
截至2020年3月31日的三個月	期間		加法		扣減		期間
合同資產：
協同合作伙伴關聯方應收	$	5,955	$	1,509	$	(5,012)	$	2,452
合同資產關聯方	$	800	$	342	$	—	$	1,142
合同責任：
遞延收入關聯方	$	41,530	$	1,850	$	(4,335)	$	39,045
向協作合作伙伴關聯方付款	$	1,262	$	676	$	(822)	$	1,116

在截至2021年3月31日和2020年3月31日的三個月中，該公司確認的收入為1.1百萬美元和$1.2在每個期初，分別從遞延收入合同負債餘額中包括的金額中扣除600萬美元。獲得或履行合同的所有成本都沒有資本化。

附註：4.公允價值計量

金融資產和負債按公允價值入賬。公允價值會計準則提供了計量公允價值的框架，澄清了公允價值的定義，並擴大了關於公允價值計量的披露。公允價值被定義為在報告日在市場參與者之間有序交易中為出售資產而收取的價格或為轉移負債而支付的價格(退出價格)。會計準則建立了一個三級層次結構，在計量公允價值時對估值方法中使用的投入進行了優先排序，如下所示：

1級-投入是在測量日期相同資產或負債在活躍市場的未經調整的報價。

2級-通過與計量日期的市場數據和工具的預期壽命相關，資產或負債的投入(包括在第1級的報價市場價格除外)可以直接或間接觀察到。

3級-投入反映了管理層對市場參與者在測量日期將使用什麼為資產或負債定價的最佳估計。考慮了估值技術中固有的風險和模型輸入中固有的風險。

在確定公允價值時，本公司採用報價市場價格、經紀人或交易商報價或估值技術，最大限度地利用可觀察到的投入，儘可能減少使用不可觀察到的投入，並在評估公允價值時考慮交易對手信用風險。

下表列出了使用以上定義的投入確定的公司金融資產的公允價值(以千為單位)。


	2021年3月31日
	1級		二級		3級		總計
資產：
貨幣市場基金	$	34,945	$	—	$	—	$	34,945
商業票據		—		98,652		—		98,652
美國財政部和機構證券				69,234		—		69,234
公司債務證券				66,991		—		66,991
超國家和主權政府證券		—		6,059		—		6,059
金融資產總額	$	34,945	$	240,936	$	—	$	275,881


	2020年12月31日
	1級		二級		3級		總計
資產：
貨幣市場基金	$	27,481	$	—	$	—	$	27,481
商業票據		—		65,863		—		65,863
美國財政部和機構證券		—		183,210		—		183,210
公司債務證券		—		27,590		—		27,590
金融資產總額	$	27,481	$	276,663	$	—	$	304,144

公司的商業票據、美國國債和機構證券、公司債務證券、美國國債和機構證券(包括美國國庫券)以及超國家和主權政府證券的估值被歸類為2級，因為它們的估值是基於活躍市場中類似工具的報價、不活躍市場中相同或類似工具的報價和基於模型的估值技術，這些技術的所有重要投入都可以在市場上觀察到，或者可以通過資產幾乎整個期限的可觀察市場數據來證實。

注5.現金等價物和有價證券

現金等價物和有價證券包括以下內容(以千計)：


	2021年3月31日
	攤銷		未實現的毛利率
	成本		收益		損失		公允價值
貨幣市場基金	$	34,945	$	—	$	—	$	34,945
商業票據		98,656		—		(4)		98,652
美國財政部和機構證券		69,228		6		—		69,234
公司債務證券		67,017		3		(29)		66,991
超國家和主權政府證券		6,061		—		(2)		6,059
現金等價物和有價證券總額	$	275,907	$	9	$	(35)	$	275,881
分類為：
現金等價物							$	79,151
有價證券--當前								190,476
有價證券-非流動證券								6,254
現金等價物和有價證券總額							$	275,881


	2020年12月31日
	攤銷		未實現的毛利率
	成本		收益		損失		公允價值
貨幣市場基金	$	27,481	$	—	$	—	$	27,481
商業票據		65,866		—		(3)		65,863
美國財政部和機構證券		183,203		10		(3)		183,210
公司債務證券		27,592		2		(4)		27,590
現金等價物和有價證券總額	$	304,142	$	12	$	(10)	$	304,144
分類為：
現金等價物							$	113,693
有價證券--當前								188,451
有價證券-非流動證券								2,000
現金等價物和有價證券總額							$	304,144

有價證券-流動金額為$190.5百萬美元和$188.5分別於2021年3月31日和2020年12月31日持有的100萬份合同到期日不到一年多。有價證券-非流動的$6.3百萬美元和$2.0在2021年3月31日和2020年12月31日持有的百萬美元債券的合同到期日至少為一年但低於兩年。本公司不打算出售其處於未實現虧損狀態的證券，而且本公司不太可能被要求在其攤銷成本基礎(可能即將到期)收回之前出售其證券。在本報告所述期間，有價證券沒有已實現收益或已實現虧損。在決定虧損是否為暫時性虧損時所考慮的因素包括公允價值低於攤餘成本基準的時間長度和程度，以及本公司是否打算出售證券，或者本公司是否更有可能被要求在攤銷成本基準收回之前出售證券。

注6.應計費用和其他應付款

應計費用和其他應付款包括以下內容(以千計)：


	2010年3月31日		2011年12月31日
	2021		2020
應計臨牀和研究相關費用	$	14,784	$	11,335
應計員工相關費用		1,775		6,413
應計專業服務費		723		668
其他		398		82
應計費用和其他應付款總額	$	17,680	$	18,498

注7.國際研究合作和許可協議

本公司與新西蘭醫藥A/S(“新西蘭”)於2012年6月簽訂合作協議。2013年10月，新西蘭製藥公司放棄合作，合作協議於2014年終止。該協議規定了對新西蘭的某些終止後付款義務，涉及與合作相關的化合物，這些化合物滿足合作協議中規定的特定條件，公司選擇在新西蘭放棄合作後進一步開發這些化合物。該公司有權利，但沒有義務，進一步開發和商業化這類化合物。該協議規定，在公司與第三方達成與此類化合物有關的合作安排之前，為實現某些開發、管理和銷售里程碑事件向新西蘭支付款項。

該公司此前確定，黃麴黴毒素是一種根據合作協議需要支付上述離職後付款的化合物，並已三發展里程碑付款，總額為#美元1.0協議規定的百萬美元。然而，經重新評估後，本公司於2019年得出結論，根據協議，蘆薈肽不是要求終止後付款的化合物，並啟動了下文附註10所述的仲裁程序。

支付給協作合作伙伴的里程碑付款在發生費用期間記為研發費用。不是研發費用根據協議記錄了截至2021年3月31日和2020年3月31日的三個月。

如果根據合作協議，該公司需要繼續支付有關蘆葦的款項，則根據該協議應支付的下兩個里程碑包括：$1,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000美元，1.0百萬至$3.0百萬美元，用於啟動安慰劑對照的2b期臨牀試驗；以及$1.5百萬至$4.5百萬美元用於啟動3期臨牀試驗。里程碑金額因適用的臨牀試驗的患者數量而異，該公司預計里程碑金額將是指定範圍內的最低金額。

有關與本研究與合作協議有關的仲裁程序的更多信息，見附註10.承諾和或有事項--法律訴訟。

注：8.政府計劃

研發税收優惠

於截至2021年及2020年3月31日止三個月內，本公司確認澳元1.0百萬(美元)0.8百萬澳元)和澳元0.3百萬(美元)0.2分別作為與ATO的研發現金税收優惠相關的研發費用的減少。截至2021年3月31日和2020年12月31日，研發現金税收獎勵應收金額為澳元2.4百萬(美元)1.8百萬澳元)和澳元1.4百萬(美元)1.1百萬)。

小型企業創新研究(SBIR)資助

該公司已獲得美國國立衞生研究院(“NIH”)的SBIR撥款，用於支持針對其候選產品的研究。當與贈款相關的費用已經發生，並且贈款資金根據合同從NIH到期時，該公司確認研究和開發費用的減少。該公司記錄了$0.1百萬美元和$0.3截至2021年3月31日和2020年3月31日的三個月，研發費用分別減少了100萬英鎊。公司記錄了一筆應收賬款#美元。0.1截至2021年3月31日的600萬美元，以反映根據贈款產生的合同到期給本公司的符合條件的成本。這筆應收賬款計入壓縮綜合資產負債表中的預付費用和其他流動資產。有不是截至2020年12月31日的應收賬款。

注9.定期貸款安排

於2019年10月30日，本公司與本公司、作為貸款人的MidCap Financial Trust、作為貸款人的硅谷銀行、不時與其訂立的其他貸款人以及作為行政代理及抵押品代理(“代理”)的MidCap Financial Trust(“定期貸款信貸協議”)訂立了一份日期為2019年10月30日(“截止日期”)的信貸及擔保協議(該協議為“定期貸款信貸協議”)。50.0百萬定期貸款安排。定期貸款信貸協議規定(I)截止日期為#美元。10.0(Ii)在2020年12月31日之前，根據公司的選擇，額外提供本金總額為百萬美元的定期貸款20.0在滿足某些條件(包括臨牀里程碑成就)的情況下，提供100萬美元的定期貸款，以及(Iii)根據公司的選擇，在2021年9月30日之前額外提供$20.0在滿足某些條件(包括臨牀里程碑成就)的前提下，提供100萬美元的定期貸款(統稱為“定期貸款”)。本公司擬將定期貸款提款所得款項用於一般企業用途。

定期貸款的起始費為0.25定期貸款信貸協議項下每批已融資部分的利率為%，並按最優惠利率加年率計息2.91%，以最優惠利率下限為4.94%。公司將在初始階段對未償還的定期貸款進行只計利息的支付。24個月，然後是24個月本金和利息的支付。根據公司的選擇，公司可以預付全部或部分定期貸款的未償還本金餘額，預付溢價為3.0任何預付金額的%，如果預付款發生在截止日期的一週年(包括一週年)，2.0預付金額的百分比，如果預付款發生在截止日期的第一週年之後，直至第二週年(包括第二週年)

截止日期的週年紀念日，以及1.0在截止日期兩週年之後至2023年10月1日之前預付的任何金額的%。另加一筆費用：2.85貸款人墊付的定期貸款金額的%將在提前償還或償還定期貸款時到期。

定期貸款信貸協議要求公司保持現金和現金等價物至少35根據定期貸款信貸協議的條款，本公司所有資產(知識產權及若干其他慣常除外財產除外)均以完善的擔保權益作抵押。定期貸款信貸協議載有限制本公司及其附屬公司執行某些行動能力的其他契諾，包括不派發股息及維持不受限制的現金結餘超過某一門檻的義務、不發生重大不利變動、不發生控制權變更及其他慣常的正負契諾。任何違反公約規定的行為都將導致公司違約。定期貸款信貸協議包括一項條款，允許貸款人在發生某些違約事件時加快償還速度。該公司擁有不是截至2021年3月31日或2020年12月31日與定期貸款信貸協議相關的未償還餘額。截至2021年3月31日，本公司遵守債務契約，未發生違約事件，違約事件發生的可能性被認為微乎其微。

附註10.承付款和或有事項

法律程序

本公司是下述法律行動的一方。本公司確認此類行為的應計項目，只要其得出的結論是損失既是可能的，也是可以合理估計的。本公司對某一範圍內的損失進行最佳估計，但如果該範圍內沒有比其他估計更好的估計，則應計該範圍內的最小金額。如果公司確定損失是合理可能的，並且損失或損失範圍可以估計，則披露可能的損失。

2020年1月23日，該公司向國際商會國際仲裁法院提起了針對新西蘭製藥公司(“新西蘭”)的仲裁程序，該仲裁程序涉及公司與新西蘭於2012年簽訂並於2014年終止的一項合作協議。該協議規定，與公司選擇進一步發展和滿足特定條件的合作相關的化合物，必須向新西蘭支付某些終止後付款義務。在該公司的仲裁請求中，它要求聲明，根據該協議，公司沒有過去、現在或未來的里程碑或特許權使用費支付義務，因為它不是與向新西蘭支付終止後付款的合作有關的化合物。該公司還要求償還#美元。1.0新西蘭公司對公司的索賠提出異議，並已提出反索賠，要求支付發展里程碑款項(新西蘭索賠到期)，並支付仲裁費用、手續費和開支。新西蘭對此提出異議，並提出反索賠要求支付新西蘭索賠到期的發展里程碑付款，以及仲裁費用、手續費和開支的付款。新西蘭對該公司的索賠提出異議，並提出反索賠要求支付其仲裁費用、費用和開支. 仲裁正在進行中。如果新西蘭在仲裁中勝訴，該公司可能被要求償還新西蘭的仲裁費用、費用和開支，並向新西蘭支付合同付款，這些款項在之前提交給證券交易委員會的定期報告中有描述。如果我們在沒有合作伙伴的情況下成功地開發和商業化Rusfertie，這些付款可能包括高達美元的額外總額28.0百萬美元，用於實現某些開發和監管里程碑，最高可達100.0百萬美元，用於實現銷售里程碑。此外，新西蘭有資格從該產品的全球淨銷售額中獲得較低的個位數特許權使用費。

雖然該公司不能肯定地預測這些仲裁程序的最終結果，但它得出的結論是，發生任何相關損失的可能性微乎其微，因此不是相關應計項目於2021年3月31日確認。

注11.股東權益

於2018年8月，本公司與若干認可投資者(各自為“投資者”及統稱為“投資者”)訂立證券購買協議，據此，本公司出售合共2,750,000

其普通股的價格為$8.00每股，總計淨收益為$21.7百萬美元，扣除本公司應付的發售費用後。於同時進行的私募中，本公司向投資者發行認股權證，以購買合共2,750,000普通股(每份為“認股權證”，統稱為“認股權證”)。每個認股權證的有效期為2018年8月8日至2023年8月8日。購買認股權證1,375,000該公司普通股的行權價為#美元。10.00每股及認購權證1,375,000該公司普通股的行權價為#美元。15.00每股。認股權證行使時可發行的普通股(“認股權證股份”)的行使價和股數，在認股權證所述的任何股息和拆分、股票反向拆分、資本重組、重組或類似交易中可能會進行調整。在某些情況下，認股權證可以在“無現金”的基礎上行使。有關普通股及認股權證的發行及出售，本公司授予投資者有關認股權證及認股權證股份的若干登記權。普通股和認股權證根據會計準則編碼主題480被歸類為股權，區分負債和股權(“ASC 480”),這筆交易的淨收益被記錄為額外實收資本的貸方。截至2021年3月31日，無認股權證的一部分已經行使。

於2018年12月，本公司與一名投資者及其聯屬公司(“交換股東”)訂立交換協議(“交換協議”)，根據該協議，本公司交換了合共1,000,000本公司普通股，面值$0.00001每股，由換取預資金權證(“換股權證”)的股東所擁有，以購買合共1,000,000普通股(如交易所認股權證所述，在任何股票分紅和拆分、反向股票拆分、資本重組、重組或類似交易時須予調整)，行使價為#美元0.00001每股。交易所認股權證將到期十年自簽發之日起生效。交易所認股權證可在期滿前的任何時間行使，但如交易所股東在其生效後實益擁有的股份超過1,000,000，則交易所股東不能行使該等交易所認股權證。9.99%的公司普通股，但某些例外情況除外。根據會計準則編碼主題505，權益本公司將已交換普通股的報廢記錄為已發行普通股的減少，並按發行日交易所認股權證的公允價值相應借記額外實收資本。根據ASC 480，交易所認股權證被歸類為股權,而交易所認股權證的公允價值計入額外繳入資本的貸方，不需要重新計量。由於交易所認股權證的行使價格可忽略不計，本公司釐定交易所認股權證的公允價值與已註銷股份於發行日的公允價值大致相若。截至2021年3月31日，400,000交易所認股權證的一部分仍未行使。

2019年10月，本公司提交了S-3表格的註冊説明書(第333-234414號文件)，該説明書宣佈自2019年11月22日起生效，並允許本公司發行、發行和出售最高總髮行價為$250.0其普通股、優先股、債務證券和認股權證(“2019 Form S-3”)的總價值為100萬美元。最高可達$75.0最高總髮行價為$1,000,000,000,000美元250.0根據本公司於2019年11月27日訂立的銷售協議(“2019年銷售協議”)，可根據自動櫃員機融資機制發行及出售百萬美元。2020年5月，本公司完成了包銷公開發行7,000,000普通股，公開發行價為$14.00每股，並額外發行了1,050,000其普通股的價格為$14.00在承銷商行使購買額外股份的選擇權後，每股收益。扣除承銷佣金和公司支付的發售費用後的淨收益為#美元105.3百萬美元。截至2021年3月31日，共有$94.2根據2019年表格S-3，仍有100萬普通股可供出售，$31.9其中100萬美元仍可通過自動取款機融資機制出售。

於二0二0年十二月，本公司提交S-3ASR表格之自動註冊説明書及隨附之招股説明書(註冊説明書第333-251254號)，據此完成包銷公開發售4,761,904該公司普通股的公開發行價為#美元。21.00每股，並額外發行了714,285普通股，價格為$21.00在承銷商行使購買額外股份的選擇權後，每股收益。扣除承銷佣金和公司支付的發售費用後的淨收益為#美元107.6百萬美元。S-3ASR表格將於2023年12月到期。

注：12.股權計劃

股權激勵計劃

2016年7月，公司董事會和股東批准了公司2016年股權激勵計劃(《2016計劃》)，以取代2007年的股票期權計劃。2016計劃由董事會或董事會任命的委員會管理，該委員會決定要授予的獎勵類型，包括受獎勵的股份數量、行使價格和歸屬時間表。根據2016計劃授予的獎勵不遲於十年前自授予之日起生效。截至2021年3月31日，883,559根據2016年計劃，股票可以發行。

誘導計劃

2018年5月，公司董事會批准了經隨後修訂的2018年激勵計劃。2018年激勵計劃是一項非股東批准的股票計劃，根據該計劃，本公司根據納斯達克上市規則第5635(C)(4)條的含義，向以前不是本公司僱員或董事的人士或在一段真正的非受僱期間後授予期權和限制性股票單位獎勵，作為該等人士受僱於本公司的激勵材料。2018年獎勵計劃由董事會或董事會的薪酬委員會管理，由董事會決定獎勵的類型，包括受獎勵的股份數量、行使價格和歸屬時間表。根據2018年激勵計劃授予的獎勵不晚於十年自授予之日起生效。截至2021年3月31日，449,375根據修訂和重新修訂的2018年激勵計劃，股票可供發行。

股票期權

公司股權激勵和激勵計劃下的股票期權活動如下：



		加權的-		加權的-
		平均值		平均值
		鍛鍊		剩餘	集料
	選項	每件商品的價格		合同	內在性
	出類拔萃	分享		壽命(年)	值(1)
					(單位：百萬美元)
2020年12月31日的餘額	4,648,120	$	11.87	7.61	$	40.0
授予的期權	1,158,840		23.41
行使的期權	(94,149)		8.46
被沒收的期權	(14,647)		14.08
2021年3月31日的餘額	5,698,164	$	14.27	7.90	$	66.3
可行使期權-2021年3月31日	2,730,013	$	12.22	6.57	$	37.3
已授予和預計將授予的期權-2021年3月31日	5,698,164	$	14.27	7.90	$	66.3

(1)	總內在價值是根據期權的行使價格與公司普通股在2021年3月31日的收盤價之間的差額計算的。計算中不包括行權價高於公司普通股2021年3月31日收盤價的期權。

於截至二零二一年三月三十一日止三個月內，授予僱員之普通股相關期權之估計加權平均授出日公允價值為$。17.29每股。

股票期權估值假設

員工股票期權獎勵的公允價值是在授予之日使用Black-Scholes期權定價模型在以下假設下估計的：


	截至3月31日的三個月：
	2021	2020
預期期限(以年為單位)	5.27- 6.08	5.27 - 6.08
預期波動率	89.8% - 90.2%	72.1% - 73.8%
無風險利率	0.11% - 0.97%	0.59% - 1.44%
股息率	—	—

在確定授予的期權的公允價值時，該公司使用布萊克-斯科爾斯期權定價模型和下文討論的假設。這些輸入中的每一個都是主觀的，預期的波動性通常需要重要的判斷才能確定。

預期期限-公司的預期期限代表公司授予的期權預計未償還的期限，採用簡化方法(基於歸屬日期和合同期限結束之間的中間點)確定。該公司的歷史信息有限，無法對其股票期權授予的未來行使模式和授予後的僱傭終止行為發展合理的預期。

預期波動率-在2020年1月1日之前，公司的預期波動率是根據可比上市生物製藥公司在與股票期權授予的預期期限相等的一段時間內的平均波動率來估計的。在截至2020年12月31日的年度，本公司的預期波動率是根據以下組合估計的75可比上市生物製藥公司在與股票期權授予的預期期限相等的一段時間內的平均波動率的百分比25該公司自2016年8月首次公開發行(IPO)以來股價波動率的1%。從2021年1月1日開始，公司的預期波動率是根據以下組合估計的50可比上市生物製藥公司在與股票期權授予的預期期限相等的一段時間內的平均波動率的百分比50該公司自2016年8月首次公開發行(IPO)以來股價波動率的1%。

無風險利率-無風險利率基於授予時有效的美國財政部零息債券，期限與預期期權期限相對應。

預期股息-該公司從未對其普通股支付過股息，也沒有計劃對其普通股支付股息。因此，該公司使用的預期股息收益率為零。

限售股單位

本公司股權激勵計劃下的限制性股票單位活動情況如下：


		加權
		平均值
	數量	授予日期
	股票	公允價值
未歸屬於2020年12月31日	244,545	$	9.31
授與	287,250		23.57
既得	(78,165)		10.13
沒收	(5,250)		16.81
未歸屬於2021年3月31日	448,380	$	19.28

績效股票單位

在2021年第一季度，公司授予110,500根據2016年計劃的條款向本公司某些高管提供的PSU，所有這些PSU在2021年3月31日均未完成。承建單位的批出日期公允價值為$。23.57每股。PSU的條款規定100在參與者繼續受僱的情況下，根據某些預先確定的業績目標的實現情況，可賺取股份的百分比。PSU將到期五年如果績效目標沒有實現，從授予之日起。PSU將在公司董事會薪酬委員會(或委員會)證明業績目標實際實現後授予(如果有的話)業績目標的實際實現情況，但特定的控制權變更例外情況除外。與PSU相關的基於股票的補償費用是基於公司普通股在授予日的公允價值，該價值等於公司普通股在授予日的收盤價。本公司確認獎勵歸屬期間的補償費用，這些獎勵最終預計將在相關業績目標有可能實現時歸屬。截至2021年3月31日，相關績效目標的實現被認為是不可能的，因此，不是截至2021年3月31日，PSU的股票薪酬已被確認為費用。

員工購股計劃

2016年員工股票購買計劃(“2016 ESPP”)允許符合條件的員工通過最高可達5%的工資扣減，以折扣價購買公司普通股15他們合格補償的%。在每個招股期限結束時，符合條件的員工可以在以下位置購買股票85在要約期開始或每個適用購買期結束時，公司普通股公允市值的較低者的百分比。在截至2021年3月31日的三個月內，總共有28,527普通股是根據2016年ESPP發行的，以及1,029,120股票仍可供發行。

基於股票的薪酬

基於股票的總薪酬支出如下(以千為單位)：


	截至3月31日的三個月：
	2021		2020
研發	$	1,475	$	1,066
一般和行政		1,185		982
基於股票的薪酬總費用	$	2,660	$	2,048

截至2021年3月31日，未確認的基於股票的薪酬支出總額約為$42.7百萬美元，公司預計將在加權平均期內確認，加權平均期約為3.1好幾年了。

注13.401(K)計劃

公司根據美國國税法第401(K)節(“401(K)計劃”)制定了涵蓋所有美國員工的退休和儲蓄計劃。401(K)退休計劃允許員工進行税前和税後繳費，最高可達美國國税局(Internal Revenue Service)設定的最高允許金額。本公司可自行決定為本計劃提供資金。在截至2021年3月31日的三個月裏，公司計劃50每名僱員供款的百分比，最高限額為$3,500，並確認費用約為$0.2與這些捐款相關的100萬美元。不是本公司對截至2020年3月31日的三個月的計劃作出了貢獻。

注：14.所得税

該公司記錄的所得税費用為#美元。0.2截至2020年3月31日的三個月，實際所得税税率為(0.9)%. 不是所得税支出是在截至2021年3月31日的三個月記錄的。本公司的實際所得税率不同於本公司的聯邦法定税率21%，主要是因為它在美國的虧損不能受益，因為它的全部估值津貼頭寸和外國税減少了。

注：15.每股淨虧損

由於該公司在截至2021年3月31日和2020年3月31日的三個月中分別出現淨虧損，所有潛在的普通股都被確定為反稀釋股。下表列出了每股基本淨虧損和攤薄淨虧損的計算方法(單位為千，不包括股票和每股數據)：


	截至3月31日的三個月：
	2021		2020
分子：
淨損失	$	(23,998)	$	(20,080)
分母：
加權平均股數，用於計算基本和稀釋後的每股普通股淨虧損		44,224,169		27,703,918
每股基本和稀釋後淨虧損	$	(0.54)	$	(0.72)

下列潛在稀釋證券的流通股已被排除在本報告所述期間的稀釋每股淨虧損計算之外，因為它們被包括在內將是反稀釋的：


	截至3月31日的三個月：
	2021	2020
購買普通股的期權	5,698,164	4,577,587
普通股認股權證	2,750,000	2,750,000
限制性股票單位	448,380	279,997
績效股票單位	110,500	—
ESPP股票	16,778	43,557
總計	9,023,822	7,651,141

第二項。管理層對財務狀況和經營成果的探討與分析

您應閲讀以下關於我們的財務狀況和經營結果的討論和分析，以及我們於2021年3月10日提交給美國證券交易委員會(SEC)的Form 10-K年度報告中的未經審計的簡明綜合財務報表和相關附註，包括在本季度報告(本“季度報告”)第I部分的Form 10-Q表中的第1項，以及我們截至2020年12月31日的年度經審計的綜合財務報表和相關附註中的討論和分析內容：我們的財務狀況和經營業績，以及我們未經審計的簡明綜合財務報表和相關附註，包括在本季度報告(本“季度報告”)第I部分的Form 10-Q表中，以及我們截至2020年12月31日止年度的經審計的綜合財務報表和相關附註。

前瞻性陳述

本季度報告包含修訂後的1933年證券法第27A節和修訂後的1934年證券交易法(“交易法”)第21E節定義的某些前瞻性陳述。這些陳述涉及已知和未知的風險、不確定性和其他因素，這些風險、不確定性和其他因素可能導致我們的實際結果、表現或成就與前瞻性陳述明示或暗示的任何未來結果、表現或成就大不相同。在某些情況下，您可以通過諸如“預期”、“相信”、“可能”、“估計”、“預期”、“打算”、“可能”、“計劃”、“潛在”、“預測”、“項目”、“應該”、“將會”、“將會”等術語來識別前瞻性陳述，以及旨在識別前瞻性陳述的類似表達。前瞻性陳述反映了我們目前對未來事件的看法，是基於假設的，受風險、不確定性和其他重要因素的影響。特別是，有關我們的計劃的潛力、我們臨牀試驗的時間、我們候選產品最終獲得監管批准和商業化的可能性、我們根據合作協議可能收到里程碑付款和特許權使用費的可能性、未來的經營業績或產生銷售、收入或現金流的能力，以及持續的新冠肺炎疫情的影響等，無論是明示的還是暗示的，均屬前瞻性聲明。它們涉及我們無法控制或預測的風險、不確定性和假設，包括本季度報告第II部分第21A項中討論的風險、不確定性和假設。雖然我們認為這些信息構成了此類陳述的合理基礎，但這些信息可能是有限的或不完整的。, 我們的聲明不應被解讀為表明我們已對所有可能獲得的相關信息進行了詳盡的調查或審查。鑑於這些風險、不確定性和其他重要因素，您不應過度依賴這些前瞻性陳述。此外，前瞻性陳述僅代表截至本季度報告日期的我們的估計和假設。除非法律要求，否則我們沒有義務公開更新任何前瞻性陳述，或更新實際結果可能與任何前瞻性陳述中預期的結果大不相同的原因，即使未來有新的信息可用。主角、主角標識以及主角的其他商標、服務標記和商號是主角治療公司在美國和其他司法管轄區的註冊和未註冊商標。

概述

我們是一家臨牀階段的生物製藥公司，利用專有技術平臺發現和開發基於多肽的新藥，以滿足重大的未得到滿足的醫療需求，並改變患者現有的治療模式。我們有多種臨牀資產來自這個平臺，正在開發中，用於多種適應症。我們的臨牀項目分為兩大類：(I)血液學和血液疾病，以及(Ii)炎症性和免疫調節性疾病。

我們的產品線

^{*受新冠肺炎相關延誤影響}

我們最先進的臨牀資產rusfertie(PTG-300的通用名稱)是一種可注射的海普西丁模擬物，正在開發中，可能用於治療紅細胞增多症、鐵超載和其他血液疾病。海普西丁是一種調節鐵平衡的關鍵激素，對紅細胞的正常發育至關重要。蘆薈多肽與天然荷爾蒙海普西丁相似，但效力更強，溶解度更高，穩定性更好。我們於2019年第三季度啟動了血液病真性紅細胞增多症(PV)和遺傳性血色病(HH)的第二階段概念驗證(POC)研究，分別於2019年第三季度和2020年1月啟動。2020年12月，我們在美國血液學會的虛擬年會上展示了與黃麴黴毒素相關的四張海報和一份口頭演示文稿，包括最新的黃麴黴毒素在PV中的中期第二階段結果。我們認為，這些中期結果提供了證據，證明瞭魯西弗肽通過將單個患者的紅細胞壓積控制在45%以下來消除靜脈採血的需要的可能性。俄鐵肽在潛在的治療PV方面具有獨特的作用機制，這可能使它能夠降低紅細胞壓積，並將其維持在推薦的臨牀指南範圍內，而不會導致頻繁靜脈切開可能出現的鐵缺乏。

我們選擇PV進行魯西替丁的潛在關鍵研究，並在2021年4月完成了這項正在進行的第二階段臨牀試驗的患者登記。2020年6月，美國食品和藥物管理局(“FDA”)批准了治療PV的蘆薈肽的孤兒藥物名稱。2020年10月，歐洲藥品管理局(European Medicines Agency)批准了治療PV的蘆薈肽的孤兒藥物名稱。2020年12月，FDA批准了盧瑟肽治療PV的快速通道指定。根據FDA非惡性血液學部提供的反饋和歐洲藥品管理局(EMA)在2021年第一季度收到的書面意見，我們預計在2022年初啟動蘆薈多肽在PV中的全球3期臨牀試驗。在2021年第一季度，我們啟動了另一項關於蘆薈多肽的第二階段研究，研究對象是多達20名被診斷為PV並有常規紅細胞壓積升高(>48%)的患者。此外，我們預計將在2021年下半年披露我們在HH進行的第二階段PoC研究的初步數據，這是我們的第二個適應症。

我們的臨牀資產PTG-943和PTG-200是口服給藥，目前正在開發中，用於治療炎症性腸病(“IBD”)，一種主要由潰瘍性結腸炎(“UC”)和克羅恩病(“CD”)組成的胃腸道(“GI”)疾病，旨在阻斷目前市場上銷售的可注射抗體藥物所針對的生物通路。我們的口服穩定肽方法可以提供胃腸道組織間的靶向遞送。我們相信，與抗體藥物相比，這些候選產品具有提高安全性的潛力，因為它們在血液中的暴露最少，口服給藥增加了方便性和依從性，並且有機會更早地引入有針對性的口服治療。因此，如果開發成功並獲得批准，我們相信它們可能會改變現有的IBD治療模式。

PN-943是一種研究中的口服腸道限制性α-4-β-7(“α4β7”)整合素拮抗劑，用於治療炎症性腸病。我們於2019年12月向FDA提交了PN-943的美國研究新藥申請，該申請於2020年1月生效。在2020年第二季度，我們啟動了一項有150名患者參加的第二階段研究，評估PN-943對中重度UC患者的安全性、耐受性和有效性。這項正在進行的研究預計將於2022年完成，可能會受到與新冠肺炎大流行相關的延誤。

PTG200(也被稱為JNJ-67864238)是一種口服的腸道限制性白細胞介素23受體(IL-23R)拮抗劑，用於治療炎症性腸病。2017年5月，我們與強生公司旗下的揚森生物技術公司(Janssen Biotech，Inc.)簽署了一項全球許可和合作協議，共同開發和共同詳細説明PTG-200和某些相關化合物，適用於所有適應症，包括IBD。與Janssen的協議於2019年5月修改，以支持針對第二代IL-23R拮抗劑的努力，以擴大合作。2020年1月，作為擴大研究合作的一部分，我們宣佈確定並提名一種口服的IL-23R拮抗肽作為第二代開發候選藥物，引發了向我們支付500萬美元的里程碑式付款。Janssen在2019年第四季度啟動了一項針對中到重度CD的PTG-200的全球第二階段POC臨牀研究。由於新冠肺炎疫情對臨牀試驗時間的影響不確定，我們已經暫停指導完成PTG-200第二階段研究的時間表。2020年10月，我們宣佈選擇兩種第二代IL-R拮抗劑PN-235(也被稱為JNJ-77242113)和PN-232(也被稱為JNJ-75105186)進入臨牀開發。PN-235的第一階段研究已於2020年12月啟動，預計將於2021年完成。PN-232正處於臨牀前的晚期階段，我們預計將在2021年啟動並完成PN-232的第一階段研究。三種不同的口腔聯合開發候選方案的提出為我們在多種適應症的開發中提供了幾個戰略選擇。

我們的臨牀資產都來自我們專有的發現平臺。我們的平臺使我們能夠設計出新穎的、結構受限的多肽，旨在保留口服小分子和可注射抗體藥物的關鍵優勢，努力克服它們作為治療劑的許多侷限性。重要的是，限制性多肽可以被設計成潛在地緩解傳統多肽固有的基本不穩定性，從而允許不同的給藥形式，如口服、皮下、靜脈和直腸。我們繼續使用我們的肽技術平臺，針對具有重大未滿足醫療需求的疾病領域的目標發現候選產品。

新冠肺炎對商業的影響

持續不斷的新冠肺炎大流行給我們帶來了風險和不確定性。我們正在繼續密切關注新冠肺炎疫情對我們業務的影響，已經並將繼續採取積極主動的努力，保護我們患者、研究人員、臨牀研究人員和員工的健康和安全，並保持業務連續性。隨着疫情和應對措施的不斷演變，新冠肺炎大流行對我們活動的影響程度高度不確定，難以預測。全球資本市場和經濟受到新冠肺炎大流行的重大影響，這場大流行導致了全球經濟衰退。這樣的經濟混亂可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。世界各地的政策制定者都採取了財政政策行動，以支持醫療保健行業和整個經濟。這些行動的規模和總體效果仍不確定。

新冠肺炎大流行對我們活動的影響的嚴重程度將取決於許多因素，包括但不限於疫情的持續時間和嚴重程度，包括我們、我們的供應商和製造商運營的地區以及我們的臨牀試驗地點所在地區病例數量增加或激增的任何額外時期的嚴重程度；疫苗計劃或其他治療的時間、範圍、有效性和持久性；以及新的或持續的旅行和其他限制以及公共衞生措施，例如社會距離、企業關閉或中斷。因此，對我們現有的和計劃中的臨牀試驗、製造、協作活動和運營的影響的程度和嚴重程度是不確定的，也不能完全預測。由於大流行的全球影響，我們現有的和計劃中的臨牀試驗都出現了延誤。我們未來的運營結果和流動性可能會受到以下因素的不利影響：現有和計劃中的臨牀試驗和合作活動的進一步延遲，招募這些臨牀試驗患者的持續困難，製造和合作活動的延遲，供應鏈中斷，對運營活動和員工的持續影響，以及我們可能採取的任何應對財務和運營挑戰的計劃或計劃的持續影響。截至本Form 10-Q季度報告發布之日，新冠肺炎疫情可能在多大程度上對我們未來的財務狀況、流動性或經營結果造成實質性影響尚不確定。

運營

自成立以來，我們每年都出現淨虧損，我們預計在可預見的未來不會實現持續盈利。截至2021年3月31日和2020年3月31日的三個月，我們的淨虧損分別為2400萬美元和2010萬美元。截至2021年3月31日，我們的累計赤字為3.078億美元。我們幾乎所有的淨虧損都是由與我們的研究和開發計劃相關的成本以及與我們的運營相關的一般和行政成本造成的。我們預計將繼續產生大量的研究、開發、商業化和其他與我們正在進行的業務和產品開發相關的費用，包括根據我們與揚森公司的全球許可和合作協議進行的臨牀開發活動，因此，隨着我們繼續開發我們的候選產品並尋求監管部門的批准，我們預計未來將繼續蒙受損失。

Janssen許可和協作協議

2017年5月26日，我們與強生公司旗下揚森製藥公司之一的揚森製藥公司就治療CD和UC的PTG-200在全球的臨牀開發、製造和潛在商業化簽訂了獨家許可和合作協議(以下簡稱揚森許可與合作協議)，該協議隨後於2019年5月7日生效(《第一修正案》)。第一修正案通過支持識別和開發第二代化合物的努力，擴大了揚森許可和合作協議的範圍。楊森是我們的關聯方，因為我們的大股東強生創新JJDC，Inc.和楊森都是強生的子公司。2017年第三季度，我們從Janssen收到了5000萬美元的不可退款預付現金。2019年第二季度，我們在執行第一修正案時收到了2500萬美元的不可退還現金付款。在2020年第一季度，我們在成功提名第二代開發候選人後收到了500萬美元的現金支付。有關更多信息，請參閲本報告其他部分包含的簡明合併財務報表附註3。

關鍵會計政策和估算

我們管理層對我們的財務狀況和經營結果的討論和分析是以我們未經審計的簡明綜合財務報表為基礎的，這些財務報表是根據美國公認的會計原則編制的。該等未經審核簡明綜合財務報表的編制要求我們作出估計及假設，以影響於未經審核簡明綜合財務報表日期的已呈報資產及負債額及或有資產及負債的披露，以及報告期內已呈報的收入及支出。我們的估計是基於我們的歷史經驗和我們認為在當時情況下合理的各種其他因素，這些因素的結果構成了對資產和負債賬面價值的判斷的基礎，而這些資產和負債的賬面價值從其他來源看起來並不是很明顯。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計不同。在做出估計和判斷時，管理層採用關鍵的會計政策。

預算的使用

由於持續的新冠肺炎疫情，全球經濟和金融市場存在不確定性和混亂。到目前為止，我們的會計估計中已考慮到任何已知的“新冠肺炎”影響，並不知道有任何額外的特定事件或情況需要對我們的估計或判斷進行任何額外的更新，或需要對截至本10-Q表格季度報告發布之日的資產或負債的賬面價值進行修訂。隨着新事件的發生和獲得更多信息，這些估計可能會發生變化。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計值大不相同。

基於股票的薪酬

我們確認與股票期權相關的薪酬成本在會計準則編纂主題718--“股票補償“以授予之日獎勵的估計公允價值為基礎。我們使用Black-Scholes期權定價模型估計公允價值和由此產生的基於股票的薪酬費用。基於股票的獎勵的估計公允價值一般在必要的服務期內確認，這通常是各個獎勵的歸屬期間。

Black-Scholes期權定價模型要求使用確定股票獎勵公允價值的主觀假設。預期波動率通常需要重大判斷才能確定。在2020年1月1日之前，我們的預期波動率是基於可比上市生物製藥公司在與股票期權授予的預期期限相等的一段時間內的平均波動率來估計的。在截至2020年12月31日的一年中，我們的預期波動率是基於可比上市生物製藥公司在相當於股票期權授予預期期限的一段時間內平均波動率的75%和我們自2016年8月首次公開募股(IPO)以來股價波動率的25%的組合來估計的。從2021年1月1日開始，我們的預期波動率是基於可比上市生物製藥公司在相當於股票期權授予預期期限的一段時間內平均波動率的50%和我們自2016年8月首次公開募股(IPO)以來股價波動性的50%的組合來估計的。這些可比較的公司是根據它們相似的規模、生命週期中的階段或專業領域來選擇的。我們將繼續應用這一過程，直到獲得有關我們自己股價波動的更長時期的歷史信息。

2021年2月，我們向我們的某些高管授予了業績分享單位(PSU)。與PSU相關的基於股票的補償費用是基於我們普通股在授予日的公允價值，這等於我們普通股在授予日的收盤價。我們確認獎勵歸屬期間的補償費用，這些獎勵最終預計將在相關履行義務可能實現時歸屬。

與中披露的相比，在截至2021年3月31日的前三個月裏，我們的關鍵會計政策沒有其他重大變化。“管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析--關鍵會計政策和估計”在我們於2021年3月10日提交給證券交易委員會的截至2020年12月31日的Form 10-K年度報告中。

我們運營結果的組成部分

許可證和協作收入

我們的許可和協作收入來自我們根據Janssen許可和協作協議收到的付款。有關更多信息，請參閲本報告其他部分包含的簡明合併財務報表附註3。

研發費用

研發費用是指進行研究所產生的成本，例如發現和開發我們的候選產品。我們確認所有研究和開發成本按其發生的方式進行確認，除非

在其他研發項目或其他方面，未來還有另一種用途。將用於未來研究和開發活動的貨物和服務的不可退還預付款在活動進行或收到貨物時(而不是在付款時)計入費用。在我們與第三方簽訂協議向我們提供研發服務的情況下，成本在提供服務時支出。根據此類安排到期的金額可以是固定費用或服務費，可能包括預付款、每月付款以及里程碑完成或收到交付成果時的付款。

研發費用主要包括以下幾項：

●

與代表我們進行研究和開發活動的臨牀研究地點簽訂的協議項下發生的費用；

●

與員工有關的費用，包括工資、福利和股票薪酬；

●

與準備和進行臨牀前、非臨牀和臨牀研究相關的實驗室供應商費用；

●

與生產臨牀用品和非臨牀材料有關的費用，包括支付給合同製造商的費用；

●

許可和協作協議下的許可費和里程碑付款；以及

●

設施及其他分攤費用，包括設施租賃和維護費用、信息技術費用、折舊攤銷費用和其他用品費用。

我們認識到，在發生相關研究成本時，從政府計劃撥款中獲得的資金可以減少研究和開發費用。此外，我們承認與我們澳大利亞研發可退税現金税收激勵相關的資金不受退款條款的約束，這是研發費用的減少。當有合理保證將獲得獎勵、相關支出已發生且對價金額能夠可靠計量時，研究與開發税收獎勵才被確認。我們在每個資產負債表日期評估我們在税收激勵計劃下的資格，並根據可獲得的最新和相關數據進行應計和相關調整。我們也可以選擇以非現金税收優惠的形式獲得應税抵免。

當候選產品進入臨牀開發階段時，我們將直接成本和間接成本分配給候選產品。對於臨牀開發中的候選產品，直接成本主要包括臨牀、臨牀前和藥物發現成本、提供用於臨牀和臨牀前研究的藥品和藥品的成本，包括臨牀製造成本、合同研究機構費用以及與特定臨牀和臨牀前研究有關的其他合同服務。根據特定計劃分配給我們產品候選人的間接成本包括研發員工工資、福利和基於股票的薪酬，以及間接管理費用和其他行政支持成本。當我們的早期研究和藥物發現項目發生臨牀費用時，未分配特定於計劃的成本，我們的內部資源、員工和基礎設施與任何一個研究或藥物發現項目無關，通常部署在多個項目中。因此，在臨牀開發階段之前，我們不提供關於早期臨牀前和藥物發現計劃所發生的費用的財務信息。

下表彙總了我們在指定時期內發生的研發費用：


	截至3月31日的三個月：
	2021		2020

	(千美元)
臨牀和開發費用--蘆薈肽(PTG-300)	$	10,079	$	6,806
臨牀和開發費用-PN-943		7,724		7,018
臨牀和開發費用-PN-235		1,799		—
臨牀和開發費用-PTG-200		1		885
臨牀和開發費用-PTG-100		109		181
臨牀前和藥物發現研究費用		5,361		4,283
贈款和税收獎勵費用報銷，淨額		(828)		(405)
研發費用總額	$	24,245	$	18,768

我們預計，隨着我們將候選產品推進到後期臨牀試驗，擴大正在進行的臨牀試驗的數量，推進揚森許可與合作協議下的開發活動，將我們的Discovery研究項目推進到臨牀前階段，並繼續我們的早期研究，我們的研究和開發費用將會增加。進行研究、確定潛在的候選產品以及進行獲得監管部門批准所需的臨牀前和臨牀試驗的過程既昂貴又耗時。我們可能永遠不會成功地讓我們的候選產品獲得市場批准，無論我們的成本和努力如何。我們候選產品的成功概率可能受到許多因素的影響，包括臨牀前數據、臨牀數據、競爭、製造能力、我們獲得監管批准的能力和時間、市場狀況，以及如果我們的產品獲準上市，我們成功將其商業化的能力。因此，我們無法確定我們研發項目的持續時間和完成成本，也無法確定我們將在何時以及在多大程度上從我們的任何候選產品的商業化和銷售中獲得收入。在評估我們的優先事項和可用資源時，我們的研發計劃可能會不時發生變化。

一般和行政費用

一般和行政費用包括人事費用、分配的設施費用和外部專業服務的其他費用，包括法律、人力資源、審計和會計服務，以及商業前銷售和營銷費用。人事成本包括工資、福利和基於股票的薪酬。分攤費用包括設施租金和維修費、信息技術費用、折舊和攤銷費用以及其他用品費用。我們預計將繼續產生支持我們持續運營的費用，包括與現有和未來遵守SEC和我們證券交易所在的國家證券交易所的規章制度相關的費用，保險費，投資者關係，專業服務以及一般管理費用和行政成本。

利息收入

利息收入包括現金、現金等價物和有價證券所賺取的利息，其中包括合同利息、溢價攤銷和貼現增值。

利息支出

利息支出包括在我們的定期貸款安排下確認的借款利息，其中包括合同利息、發端費用和其他發行成本的攤銷以及最終付款費用的增加。

其他收入(費用)，淨額

其他收入(費用)，淨額主要由與匯兑損益及相關項目有關的金額組成。

經營成果

截至2021年3月31日和2020年3月31日的三個月的比較


	截至3月31日的三個月：				美元		%
	2021		2020		變化		變化

	(單位：萬美元)
許可和協作收入相關方	$	6,189	$	3,647	$	2,542	70
運營費用：
研發⁽¹⁾		24,245		18,768		5,477	29
一般和行政⁽²⁾		5,965		4,576		1,389	30
總運營費用		30,210		23,344		6,866	29
運營虧損		(24,021)		(19,697)		(4,324)	22
利息收入		102		526		(424)	(81)
利息支出		—		(243)		243	(100)
其他費用，淨額		(79)		(490)		411	(84)
所得税費用前虧損		(23,998)		(19,904)		(4,094)	21
所得税費用		—		(176)		176	(100)
淨損失	$	(23,998)	$	(20,080)	$	(3,918)	20

(1)	包括截至2021年3月31日和2020年3月31日的三個月的150萬美元和100萬美元的非現金股票薪酬支出。

(2)	包括截至2021年3月31日和2020年3月31日的三個月的120萬美元和100萬美元的非現金股票薪酬支出。

許可證和協作收入

許可和協作收入從截至2020年3月31日的三個月的360萬美元增加到截至2021年3月31日的三個月的620萬美元，增幅為70%，這主要與根據按比例業績認可的Janssen許可和協作協議提供的服務有關。

我們已確定，截至2021年3月31日，楊森許可和協作協議項下的初始履約義務的交易價為9630萬美元，比截至2020年12月31日的9860萬美元的交易價減少了230萬美元。為了確定交易價格，我們評估了合同期限內預計收到的所有付款，扣除預計應支付給Janssen的開發成本補償。我們確定交易價格包括5,000萬美元的預付款、第一修正案生效後收到的2,500萬美元付款、成功提名第二代化合物引發的500萬美元付款、Janssen為PTG-200第二階段提供的服務以及第二代化合物研究費用和其他服務支付的1,790萬美元的補償，以及估計可變對價，其中包括750萬美元的里程碑付款(取決於第二代化合物的第一階段研究完成)，被向JJ支付的910萬美元的淨成本補償所抵消。從2020年12月31日到2021年3月31日，交易價格下降的主要原因是根據初始履約義務將提供的剩餘服務的預測減少。在每個報告期內，當不確定事件得到解決或其他情況發生變化時，我們會重新評估交易價格。

研發費用


	截至3月31日的三個月：				美元		%
	2021		2020		變化		變化

	(單位：萬美元)
臨牀和開發費用--蘆薈肽(PTG-300)	$	10,079	$	6,806	$	3,273	48
臨牀和開發費用-PN-943		7,724		7,018		706	10
臨牀和開發費用-PN-235		1,799		—		1,799	100
臨牀和開發費用-PTG-200		1		885		(884)	(100)
臨牀和開發費用-PTG-100		109		181		(72)	(40)
臨牀前和藥物發現研究費用		5,361		4,283		1,078	25
贈款和税收獎勵費用報銷淨額		(828)		(405)		(423)	104
研發費用總額	$	24,245	$	18,768	$	5,477	29

研發費用從截至2020年3月31日的三個月的1,880萬美元增加到這三個月的2,420萬美元，增幅為550萬美元，增幅為29%。截至2021年3月31日的幾個月。增加的主要原因是黃麴黴肽臨牀試驗和開發成本增加了330萬美元，包括2019年12月開始的光伏和2020年初開始的HH正在進行的第二階段試驗，以及為計劃中的光伏黃麴黴肽全球第三階段臨牀試驗做準備的臨牀和合同製造活動；PN-235的第一階段臨牀試驗和開發成本增加了180萬美元；臨牀前和藥物發現研究費用增加了110萬美元，包括與我們與Janssen的研究合作相關的臨牀前成本；在2020年UC啟動第二階段試驗後，PN-943臨牀試驗和開發成本增加了70萬美元。由於我們為PTG-200第二階段臨牀試驗提供了幾乎所有商定的服務，以及撥款和應計可退還現金税收優惠增加了40萬美元，揚森許可和合作協議項下的PTG-200臨牀試驗和開發費用減少了90萬美元，部分抵消了這些增加。

一般和行政費用

一般和行政費用增加了140萬美元，即30%，從截至2020年3月31日的三個月的460萬美元增加到截至2021年3月31日的三個月的600萬美元，主要是由於人事費用增加了60萬美元，招聘費用增加了20萬美元，市場研究費用增加了20萬美元，以支持我們的業務增長，以及法律費用增加了40萬美元，這主要是由於與前研究和合作夥伴的仲裁事宜。人事支出的增加包括30萬美元的工資和薪金，以及20萬美元的基於股票的薪酬支出。

利息收入

利息收入從截至2020年3月31日的三個月的50萬美元減少到截至2021年3月31日的三個月的10萬美元，降幅為81%。這一下降主要是由於最近創紀錄的低利率環境，以及與去年同期相比，有價證券的組合發生了變化，儘管賺取利息的資產餘額增加了。

利息支出

利息支出從截至2020年3月31日的三個月的20萬美元下降到截至2021年3月31日的三個月的零，降幅為100%。利息支出的減少是由於我們在2020年第二季度根據我們的定期信貸安排提前償還了我們的未償還長期債務。截至2021年3月31日，我們在定期貸款安排下沒有未償債務。

所得税費用

所得税支出減少了20萬美元，降幅為100%，從截至2020年3月31日的三個月的20萬美元降至截至2021年3月31日的三個月的零。截至2021年3月31日的三個月，我們的有效所得税税率為0%，而截至2020年3月31日的三個月的實際所得税税率為(0.9%)。在#年第二季度

2020年，我們的澳大利亞子公司向我們的美國實體出售了發現知識產權的受益權，美國實體向澳大利亞子公司償還了某些直接開發成本。出售完成後，我們分析了納税籌劃策略和未來收入，得出結論，我們的澳大利亞子公司有必要計入估值津貼。截至2021年3月31日，我們對我們的税收狀況保持了全額估值免税額。

流動性與資本資源

流動資金來源

從歷史上看，我們的運營資金主要來自出售我們普通股的淨收益和根據合作協議支付的款項。

2019年10月，我們提交了一份S-3表格的註冊聲明(文件編號333-234414)，該文件宣佈於2019年11月22日生效，並允許我們發售、發行和出售我們的普通股、優先股、債務證券和權證的最高總髮行價為2.5億美元(“2019年表格S-3”)。根據我們於2019年11月27日訂立的銷售協議(“2019年銷售協議”)，根據自動櫃員機融資安排，最高總髮行價2.5億美元中最高可發行和出售7500萬美元。2020年5月，我們完成了7,000,000股普通股的包銷公開發行，公開發行價為每股14.00美元，並在承銷商行使購買額外股份的選擇權後，以每股14.00美元的價格額外發行了1,050,000股普通股。扣除承銷佣金和我們支付的發行成本後的淨收益為1.053億美元。在截至2021年12月31日的一年中，我們通過自動取款機發行了2483,719股股票，淨收益為4190萬美元。在截至2021年3月31日的三個月內，沒有通過自動取款機設施發行任何股票。截至2021年3月31日，根據2019年S-3表格，共有9420萬美元的普通股可供出售，其中3190萬美元可通過自動取款機融資機制出售。

於二0二0年十二月，吾等提交S-3ASR表格及隨附的招股説明書(註冊書第333-251254號)，據此吾等完成了4,761,904股普通股的包銷公開發售，公開發售價格為每股21美元，並在承銷商行使認購額外股份的選擇權後，以每股21美元的價格額外發行714,285股普通股。扣除承銷佣金和我們支付的發行成本後的淨收益為1.076億美元。本表格S-3ASR將於2023年12月到期。

自2017年Janssen許可和協作協議生效至2021年3月31日，我們已從Janssen獲得8000萬美元的不可退款，具體如下：

●

在協議生效後，我們從詹森那裏收到了5000萬美元的預付現金，這筆錢是不能退還的；

●

在第一修正案生效後，我們有資格從Janssen那裏獲得2500萬美元的付款，這筆付款是在2019年第二季度收到的；以及

●

2019年12月，我們有資格獲得一筆500萬美元的付款，這筆付款是由第二代開發大院的成功提名引發的，這筆款項是在2020年第一季度收到的。

我們還收到根據協作協議提供的服務的付款，並根據協議的成本分攤條款向Janssen支付某些費用。

根據第一修正案，我們將有資格獲得臨牀開發、監管和銷售里程碑(如果實現)和/或與Janssen的選擇有關的付款，以維持或擴大其許可權。基於CD第二階段臨牀試驗的下一個可能的里程碑或選擇參加選舉事件如下：

●

Janssen可以在收到PTG-200的CD 2a期臨牀試驗的頂線結果後選擇將PTG-200推進到2b期，只需支付5000萬美元的維護費(“修訂後的第一次選擇參加選舉”)；或

●

Janssen將在第二代產品的CD的第一階段2b臨牀試驗中給第三名患者劑量後，支付5000萬美元的里程碑付款。

然後，楊森還可以選擇在PTG-200的2b階段完成日期之後獲得PTG-200和第二代產品的全球獨家商業權，或者支付5000萬美元獲得第二代產品的獨家全球商業權(“修訂後的第二次選擇加入選舉”)。我們還將有資格獲得某些額外的里程碑付款，包括滿足PTG-200主要臨牀終點的3期CD臨牀試驗的潛在付款1.00億美元，或滿足第二代化合物主要臨牀終點的3期CD臨牀試驗的1.15億美元。

在完成第一個第二代化合物的第一階段研究後，我們將有資格獲得750萬美元的里程碑付款。根據第一修正案，我們將有資格獲得產品淨銷售額的分級版税，百分比從中位數到個位數到10%不等。

2019年10月，我們簽訂了一項信貸和擔保協議，根據協議，貸款人同意向我們提供本金高達5000萬美元的定期貸款，用於營運資金和一般業務目的，直至2021年9月30日。根據這項定期貸款安排，尚有2000萬美元的可用資金，但前提是滿足某些條件，包括實現某些臨牀開發里程碑。截至2021年3月31日，我們沒有未償債務餘額。有關這項信貸安排的其他資料載於本報告其他地方的簡明綜合財務報表附註9。

資本要求

截至2021年3月31日，我們擁有2.797億美元的現金、現金等價物和有價證券，累計赤字為3.078億美元。截至2020年12月31日和2019年12月31日的年度，我們的資本支出分別為50萬美元和100萬美元。我們現金的主要用途是為運營費用提供資金，主要是我們的研發支出和商業化前的成本。用於支付運營費用的現金受我們支付這些費用的時間的影響。我們相信，根據我們目前的運營計劃和預期支出，我們現有的現金、現金等價物和有價證券以及獲得定期貸款安排的機會將足以滿足我們至少在提交申請之日起未來12個月的預期運營和資本支出需求。我們基於可能被證明是錯誤的假設做出了這一估計，我們可以比目前預期的更快地利用我們現有的資本資源。如果我們計劃的臨牀前和臨牀試驗成功，或者我們的其他候選產品進入臨牀試驗或超過發現階段，我們將需要籌集額外的資金。這類額外資金可能來自籌集額外資本、尋求獲得額外債務，以及與公司來源達成額外的合作或其他安排，但此類資金可能無法以我們可以接受的條款(如果有的話)獲得。我們預計需要額外的資金來推動我們的候選產品通過臨牀開發和潛在的監管批准，並開發、收購或許可其他潛在的候選產品。我們預計我們將需要籌集大量額外資金，而所需資金將視乎多方面因素而定，包括：

●

我們候選產品的臨牀前研究和臨牀試驗的進度、時間、範圍、結果和成本，包括及時招募患者參加臨牀試驗的能力；

●

獲得臨牀和商業用品以及我們可能確定和開發的任何其他候選產品的成本和能力；

●

我們成功地將我們可能確定和開發的候選產品商業化的能力；

●

與我們目前的候選產品以及我們可能確定和開發的任何其他候選產品相關的銷售和營銷成本，包括擴大銷售和營銷能力的成本和時機；

●

開發、監管和銷售里程碑的實現導致Janssen根據Janssen許可和合作協議或我們可能達成的其他此類安排向我們付款，以及收到此類付款的時間(如果有)；

●

根據《揚森許可與合作協議》(Janssen License And Collaboration Agreement)在全球淨銷售PTG-200(包括任何第二代化合物)的時間、收入和特許權使用費金額(如果有)；

●

我們目前的候選產品和我們可能確定和開發的任何其他候選產品的銷售和其他收入的金額和時間，包括銷售價格和是否有足夠的第三方報銷；

●

未來任何收購或發現候選產品的現金需求；

●

響應技術和市場發展所需的時間和成本；

●

我們可以在多大程度上獲得或許可其他候選產品和技術；

●

吸引、聘用和留住人才所需的費用；

●

維護、擴大和保護我們的知識產權組合的成本；以及

●

為支持增長或我們的業務而持續進行的一般和行政活動的成本。

在可接受的條件下，我們可能無法獲得足夠的額外資金，或者根本沒有。任何未能在需要時籌集資金的情況都可能對我們的財務狀況以及我們執行業務計劃和戰略的能力產生負面影響。此外，我們的運營計劃可能會改變，我們可能需要額外的資金來滿足臨牀試驗、其他研發活動和商業化前成本的運營需求和資本要求。如果我們確實通過公開或私人股本發行或可轉換債務證券籌集額外資本，我們現有股東的所有權權益將被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他對我們股東權利產生不利影響的優惠。如果我們透過債務融資來籌集額外資本，我們可能會受到公約的限制或限制我們採取具體行動的能力，例如招致額外債務、進行資本開支或宣佈股息。由於與我們的候選產品的開發和商業化相關的許多風險和不確定性，我們無法完全估計與我們當前和預期的產品開發計劃相關的增加的資本支出和運營支出的金額。

下表彙總了所示期間的現金流(以千為單位)：


	截至3月31日的三個月：
	2021		2020

	(單位：萬人)
用於經營活動的現金	$	(28,756)	$	(15,848)
投資活動提供的現金(用於)		(6,793)		42,730
融資活動提供的現金		979		399

經營活動的現金流

截至2021年3月31日的三個月，經營活動中使用的現金為2880萬美元，其中包括2400萬美元的淨虧損和840萬美元的淨運營資產和負債的淨變化，部分被360萬美元的非現金費用所抵消。非現金費用主要包括270萬美元的股票補償、40萬美元的經營租賃使用權資產攤銷、30萬美元的有價證券折價淨攤銷以及20萬美元的折舊和攤銷。淨營業資產和負債的變化主要是由於與揚森許可和合作協議相關的遞延收入減少了870萬美元，來自協作合作伙伴的應收賬款增加了160萬美元，研發税收獎勵增加了80萬美元，應計費用和其他應付賬款減少了70萬美元，經營租賃負債減少了50萬美元，應付賬款減少了30萬美元，但支付給協作合作伙伴的增加了410萬美元，部分抵消了這一減少。

截至2020年3月31日的三個月，經營活動中使用的現金為1580萬美元，其中包括我們2010萬美元的淨虧損，被330萬美元的非現金費用和90萬美元的淨運營資產淨變化部分抵消。非現金費用主要包括200萬美元的基於股票的補償、50萬美元的外幣計量損失、40萬美元的經營租賃使用權資產攤銷、20萬美元的折舊和攤銷以及20萬美元的遞延税項資產變化，這些費用被可交易證券的折價淨增加20萬美元部分抵消。淨營業資產和負債的變化主要是由於來自合作伙伴的應收賬款減少320萬美元，應付賬款增加90萬美元，預付費用和其他流動資產減少80萬美元，但減少的部分原因是與揚森許可和合作協議有關的遞延收入減少250萬美元，應計費用和其他應付款減少70萬美元，經營租賃負債減少50萬美元，應收研發税收優惠增加20萬美元，減少10萬美元

投資活動的現金流

截至2021年3月31日的三個月，投資活動中使用的現金為680萬美元，其中包括購買8720萬美元的有價證券以及購買10萬美元的房地產和設備，部分被8050萬美元的有價證券到期收益所抵消。

截至2020年3月31日的三個月，投資活動提供的現金為4270萬美元，其中包括6380萬美元的有價證券到期收益，部分被購買2090萬美元的有價證券和購買10萬美元的房地產和設備所抵消。

融資活動的現金流

截至2021年3月31日的三個月，融資活動提供的現金為100萬美元，包括行使股票期權時發行普通股和根據我們的員工股票購買計劃購買普通股的130萬美元，部分被與限制股單位淨結算相關的20萬美元預扣税金和10萬美元的發售成本所抵消。

截至2020年3月31日的三個月，融資活動提供的現金為40萬美元，主要包括行使股票期權時發行普通股的收益和根據我們的員工股票購買計劃購買普通股的收益。

合同義務和其他承諾

在截至2021年3月31日的三個月內，我們的合同義務和承諾沒有實質性變化管理層對財務狀況和經營成果的探討與分析在我們於2021年3月10日提交給證券交易委員會的截至2020年12月31日的年度報告Form 10-K中。

第三項。關於市場風險的定量和定性披露

我們在正常的業務過程中面臨着市場風險。這些風險主要包括與我們的借款和投資相關的利率敏感性。

截至2021年3月31日和2020年12月31日，我們分別擁有2.797億美元和3.078億美元的現金、現金等價物和有價證券。現金和現金等價物包括現金、貨幣市場基金、商業票據和政府債券。有價證券包括公司債券、商業票據和政府債券。我們的部分投資可能會受到利率風險的影響，如果市場利率上升，可能會貶值。根據我們的利率敏感度分析，立即加息100個基點將使我們的利息收入增加約200萬美元，而立即降息100個基點將使我們的利息收入減少約40萬美元。

截至2021年3月31日和2020年12月31日，我們的現金餘額中分別約有190萬美元和100萬美元位於澳大利亞。除與澳大利亞業務有關的費用外，我們的費用通常以美元計價。對於我們在澳大利亞的業務，大部分費用都是以澳元計價的。到目前為止，我們還沒有正式的外匯套期保值計劃，但如果我們對外匯的敞口變得更大，我們可能會在未來這樣做。當前匯率上升或下降10%都不會對我們的經營業績產生實質性影響。

第四項。控制和程序

信息披露控制和程序的評估

根據1934年“證券交易法”(“交易法”)第13a-15(B)條的要求，我們的管理層在首席執行官和首席財務官的監督下，在首席財務官的參與下，評估了截至本季度報告所涵蓋期間結束時我們的披露控制和程序(定義見規則13a-15(E)和15d-15(E))的設計和運作的有效性。任何控制和程序，無論設計和操作得多麼好，都只能為實現預期的控制目標提供合理的保證，而管理層在評估可能的控制和程序的成本-收益關係時必須運用其判斷。

根據對我們的披露控制和程序的評估，我們的首席執行官和首席財務官得出的結論是，截至本季度報告所涵蓋的期間結束時，我們的披露控制和程序在合理的保證水平上是有效的。

財務報告內部控制的變化

在截至2021年3月31日的季度內，我們對財務報告的內部控制沒有發生重大影響或合理地可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響的變化。

第二部分--其他信息

第一項。法律程序

在日常業務過程中，我們可能會不時受到訴訟和索賠的影響。我們目前並不是任何重大法律程序的一方，我們不知道有任何未決或威脅針對我們的法律程序，我們認為這些訴訟可能會對我們的業務、經營業績或財務狀況產生重大不利影響。我們是本10-Q表格季度報告其他部分簡明綜合財務報表附註10所述仲裁程序的當事人。

項目1A。危險因素

我們已確定以下風險和不確定因素，這些風險和不確定性可能對我們的業務、財務狀況或經營結果產生重大不利影響。投資者在作出投資決定前，應仔細考慮以下所述的風險。我們的業務面臨重大風險，下面描述的風險可能不是我們面臨的唯一風險。如果這些風險中的任何一個發生，我們的業務、經營結果或財務狀況都可能受到影響，我們普通股的市場價格可能會下降。

風險因素摘要

以下是可能對我們的業務、運營和財務業績產生不利影響的主要風險的彙總。

在“新冠肺炎疫情相關風險”一節中，我們描述了新冠肺炎疫情給我們的業務帶來的風險。這場大流行已經並可能繼續對我們的業務產生不利影響，包括我們正在進行和計劃中的臨牀試驗以及臨牀前和發現研究。對我們業務的影響包括，除其他外，我們正在進行的一些臨牀試驗的延遲。

在“與臨牀開發相關的風險”一節中，我們描述了與我們正在進行的臨牀開發工作相關的風險。其中包括：

●

我們沒有批准的產品，也沒有歷史產品收入，這使得我們很難評估未來的前景和財務業績。

●

我們在很大程度上依賴於我們的候選產品在臨牀開發方面的成功。

●

臨牀開發是一個漫長而昂貴的過程，結果不確定，在臨牀開發的任何階段都可能失敗。

●

我們的候選產品可能會導致不良副作用或具有其他對安全產生不利影響的特性，從而延遲或阻止其監管批准、限制其批准的標籤，或以其他方式限制其商業機會。

在“與財務狀況和資本要求相關的風險”一節中，我們描述了與我們的財務狀況和未來資本要求相關的風險。其中包括：

●

自成立以來，我們已經遭受了重大損失，並預計在可預見的未來，我們將繼續遭受重大損失。

●

我們從未從產品銷售中獲得任何收入，也可能永遠不會盈利。

●

我們預計需要大量的額外資金。

●

籌集額外資本可能會稀釋我們現有股東的權益。

在“與我們對第三方的依賴有關的風險”項下我們描述了與我們依賴第三方相關的風險。其中包括：

●

我們依賴Janssen Biotech，Inc.(以下簡稱“Janssen”)根據我們的許可和與Janssen的合作，繼續開發候選產品，併成功地將所產生的任何產品商業化。

●

我們現有的或未來與第三方的合作可能不會成功。

●

我們依賴第三方進行臨牀前研究和臨牀試驗，並面臨與他們的業務和履行對我們的義務相關的風險。

●

我們依靠第三方合同製造商來生產我們的藥物物質和臨牀藥物產品。

在“與監管審批相關的風險”一節中，我們描述了與在美國或其他司法管轄區銷售我們的候選產品所需的潛在監管審批相關的風險。如果我們最終無法獲得監管部門對我們的候選產品的批准，我們的業務將受到嚴重損害。

在“與候選產品商業化相關的風險”一節中，我們描述了與最終獲準上市的任何候選產品商業化相關的風險。我們沒有營銷和銷售組織，如果我們的任何候選產品被批准上市，我們可能無法有效地營銷和銷售任何產品或產生產品收入。此外，如果我們將我們的候選產品在國外商業化，我們將面臨在美國以外做生意的風險。

在“與我們的商業和工業有關的風險”一欄中我們描述了與我們的業務相關的總體風險，以及與我們在生物技術和製藥行業的公司相關的風險。其中包括：

●

我們面臨着來自其他生物技術和製藥公司的激烈競爭。

●

我們的成功取決於我們吸引、留住和激勵合格高管和其他人員的能力。

●

我們在管理組織的發展時可能會遇到困難。

●

我們受到與信息技術系統或數據安全被破壞相關的風險的影響。

●

我們的員工、獨立承包商、主要調查員、顧問和供應商的任何不當行為都可能對我們的業務產生實質性的不利影響。

●

我們的總部位於已知的地震斷裂帶附近。

在“與我們的知識產權相關的風險”一節中，我們描述了與我們的業務成功至關重要的知識產權相關的風險。其中包括：

●

如果我們不能獲得或保護與我們的候選產品和技術相關的知識產權，我們就可能無法在我們的市場上有效地競爭。

●

我們可能會捲入保護或強制執行我們的知識產權的訴訟，這可能是昂貴的、耗時的，最終不會成功。

●

覆蓋我們候選產品的專利可能會被發現無效或無法強制執行。

●

第三方對知識產權侵權的索賠可能會阻礙或推遲我們的藥物發現和開發工作。

在“與我們普通股所有權相關的風險”項下我們描述了與持有我們的普通股相關的風險。其中包括：

●

無論我們的經營業績如何，我們的股價一直都在波動，而且可能會繼續下跌。

●

任何未能保持內部控制充足的情況都可能對投資者對我們公司的信心產生不利影響，從而影響我們普通股的價值。

●

我們的憲章文件和特拉華州法律中的一些條款可能具有反收購效果，可能會阻礙其他公司收購我們，或者使收購變得困難。為股東更換我們的董事會成員.

與新冠肺炎大流行相關的風險

新冠肺炎疫情已經並可能繼續對我們的業務產生不利影響，包括我們正在進行和計劃中的臨牀試驗以及臨牀前和發現研究。

正在進行的新冠肺炎大流行將在多大程度上繼續影響我們的業務，這是不確定的，也是無法預測的。大流行對我們業務的影響將取決於各種因素，包括疫苗計劃或其他治療的時間、範圍、有效性和持久性，新的或持續的旅行和其他限制以及公共衞生措施，如社會距離、企業關閉或中斷。目前尚不清楚美國和其他國家為遏制、減輕和治療這種疾病並解決其影響而採取的行動的有效性。包括加利福尼亞州和美國其他司法管轄區在內的多個司法管轄區曾在不同時間開始重新開放，但在新的新冠肺炎案件增加的情況下，這些司法管轄區都恢復了限制。隨着新冠肺炎疫情的持續，我們可能會遇到額外的中斷或費用增加，這可能會對我們的業務產生不利影響，包括：

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延遲或難以招募患者參加我們正在進行的臨牀試驗和未來的臨牀試驗；

●

臨牀站點啟動的延遲或困難，包括招聘臨牀站點調查員和臨牀站點工作人員的困難，或維持此類站點的持續運營的困難；

●

將醫療資源從臨牀試驗的進行中分流，包括將用作臨牀試驗地點的醫院和支持進行臨牀試驗的醫院工作人員分流；

●

由於聯邦或州政府、僱主和其他人強加或建議的旅行限制或臨牀試驗受試者訪問和研究程序中斷，如臨牀試驗地點監測等關鍵臨牀試驗活動中斷，這可能影響受試者數據和臨牀研究終點的完整性；

●

資源(包括我們的員工)的限制，否則將集中於我們業務的開展或我們當前或計劃的臨牀試驗或臨牀前研究，包括疾病、希望避免與大量人羣接觸或由於政府強制的“就地避難所”或類似的工作限制而限制行動或進入我們的設施；

●

美國食品和藥物管理局(“FDA”)或其他監管機構的運作中斷或延遲，這可能會影響審查和批准時間表；

●

延遲生產、接收進行臨牀試驗和臨牀前研究所需的物資、材料和服務；

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作為應對新冠肺炎大流行的一部分，法規的變化可能需要我們改變進行臨牀試驗的方式，這可能會導致意想不到的成本，或者需要我們完全停止臨牀試驗；以及

●

由於員工資源的限制或政府或承包商人員的休假，與監管機構、道德委員會和其他重要機構和承包商的必要互動出現延誤。

此外，自2020年3月以來，我們總部所在的加利福尼亞州阿拉米達縣一直受到與疫情相關的各種《避難所就地》規定和指導。我們的實驗室設施目前仍然開放，可以進行不能遠程進行的研究活動，而且安全性更高。旨在最大限度地減少職業接觸和減少新冠肺炎在工作場所傳播的措施。我們的非實驗室員工至少部分時間遠程辦公，這可能會在短期和長期影響我們的某些業務。此外，由於大流行，我們未來可能會恢復更具限制性的遠程工作模式。我們運營中的這些中斷可能會對我們的業務、經營業績和財務狀況產生負面影響。

此外，我們可能需要制定和實施額外的臨牀研究政策和程序，旨在幫助保護研究參與者免受新冠肺炎病毒的影響，這可能包括使用遠程醫療訪問、遠程監測患者和臨牀地點、將藥品直接運送到患者而不是臨牀地點，以及確保根據研究方案收集臨牀數據並與良好臨牀實踐(“GCP”)保持一致的措施。錯過預定預約、研究藥物供應中斷或可能導致研究期間生成不完整數據的其他後果的患者必須根據FDA指南進行充分的記錄並證明其合理性。這些額外的要求可能很難滿足，並可能導致數據集不完整，這可能會對研究結果產生負面影響。

雖然新冠肺炎疫情對我們的業務和財務業績的影響程度尚不確定，但持續和曠日持久的公共衞生危機(如新冠肺炎疫情)可能會對我們的業務、財務狀況和經營業績產生實質性的負面影響。

與臨牀開發相關的風險

我們是一家臨牀階段的生物製藥公司，沒有經過批准的產品，也沒有歷史產品收入，這使得我們很難評估未來的前景和財務業績。

我們是一家臨牀階段的生物製藥公司，作為一家上市公司，其運營歷史有限。生物製藥產品開發是一項投機性很強的工作，涉及到很大程度的不確定性。到目前為止，我們的業務僅限於開發我們的技術，進行臨牀前研究，以及對我們的候選產品進行第一階段和第二階段臨牀試驗，並進行研究以確定更多的候選產品。我們尚未成功開發批准的產品或從產品銷售中獲得收入，也未成功為我們的候選產品之一進行關鍵的註冊試驗。因此，準確評估我們未來的經營業績或業務前景的能力比我們擁有更長的經營歷史或市場上獲得批准的產品的能力要有限得多。

我們預計，由於各種因素，我們的財務狀況和經營業績將在不同時期出現顯著波動，其中許多因素是我們無法控制的，包括我們計劃的成功、監管機構的決定、競爭對手採取的行動以及這些風險因素中確定的其他因素。因此，我們必須根據與臨牀階段生物製藥公司相關的許多潛在挑戰和變數來評估我們成功的可能性，其中許多是我們無法控制的，不應依賴過去的業績，包括運營或財務業績，作為未來業績的指標。

我們在很大程度上依賴於我們的候選產品在臨牀開發方面的成功，如果這些產品中的任何一個沒有獲得監管部門的批准或沒有成功商業化，我們的業務將受到不利影響。

我們目前還沒有處於註冊或關鍵臨牀試驗的候選產品，也沒有被批准進行商業銷售的候選產品，我們可能永遠不會開發出適銷對路的產品。我們預計，在未來幾年中，我們的大部分努力和支出將用於我們目前的候選產品和其他候選產品的開發。我們不能確定我們的候選產品是否會獲得監管部門的批准，或者如果獲得批准，是否會成功商業化。我們候選產品的研究、測試、製造、標籤、批准、銷售、營銷和分銷將受到美國食品和藥物管理局(FDA)以及美國和其他國家其他監管機構的廣泛監管。此外，即使獲得批准，我們的定價和報銷也將受到進一步審查和與付款人的討論。在FDA批准新藥申請(“NDA”)之前，我們不允許在美國銷售任何候選產品，或者在獲得相應監管機構的批准之前，我們不允許在任何外國銷售任何候選產品。我們將需要在目標患者人羣中進行更大規模、更廣泛的臨牀試驗，以支持FDA或相應監管機構可能提出的監管批准申請。這些針對光伏或後續後期候選產品的魯西弗肽的試驗可能無法證明我們的候選產品在美國或其他司法管轄區獲得上市批准的安全性和有效性。

我們的候選產品需要額外的臨牀開發、監管批准和商業製造供應的安全來源。我們不能向您保證我們的候選產品的臨牀試驗將及時或成功地啟動或完成，或者根本不能。此外，我們不能確定我們是否計劃推進任何其他候選產品進入臨牀試驗。此外，任何候選產品開發的任何延誤或挫折都將對我們的業務產生不利影響，並導致我們的股價下跌。例如，2018年3月宣佈提前終止治療中重度潰瘍性結腸炎(UC)的PTG-100全球第二期臨牀試驗，原因是中期分析符合臨牀緩解主要終點的無效標準(隨後被原始供應商證實是由於內窺鏡檢查讀取中的人為錯誤)，大大壓低了我們的股價。

臨牀開發是一個漫長而昂貴的過程，結果不確定，早期研究和試驗的結果可能不能預測未來的試驗結果。臨牀失敗可能發生在臨牀發展的任何階段。

臨牀測試費用昂貴，可能需要數年時間才能完成，而且其結果本身也不確定。失敗可能在臨牀開發過程中的任何時候發生。我們候選產品的臨牀前研究和早期臨牀試驗以及對其他產品的研究和試驗的結果可能不能預測後期臨牀試驗的結果。我們任何候選產品的臨牀前或早期臨牀觀察形成的任何假設都可能被證明是不正確的，在動物模型中產生的數據或在有限的患者羣體中觀察到的數據可能價值有限，可能不適用於在適用法規要求的受控條件下進行的臨牀試驗。

除了我們計劃的臨牀前研究和臨牀試驗外，我們預計還必須完成一項或多項大規模、控制良好的臨牀試驗，以證明我們打算商業化的每一種候選產品的有效性和安全性。此外，考慮到我們正在為其開發療法的患者羣體，我們預計必須對長期暴露進行評估，以確定我們的療法在慢性劑量環境下的安全性。我們從未進行過3期臨牀試驗或提交過保密協議。因此，在進入開發週期的這些階段時，我們沒有可依賴的歷史或記錄。臨牀試驗後期階段的候選產品可能無法顯示出預期的安全性和有效性特徵，儘管已經通過臨牀前研究和初步臨牀試驗取得了進展。臨牀試驗失敗可能由多種因素造成，包括但不限於試驗設計、劑量選擇、安慰劑效應、患者登記標準以及未能證明候選產品具有良好的安全性和/或有效性。根據陰性或不確定的結果，我們可能決定，或監管機構可能要求我們進行額外的臨牀試驗或臨牀前研究。

我們可能會在正在進行的臨牀試驗中遇到延誤，我們不知道計劃中的臨牀試驗是否會按時開始，是否需要重新設計，是否會按時招募患者，或者是否會如期完成。臨牀試驗可以

臨牀試驗延遲的原因有很多，包括我們、正在進行臨牀試驗的機構的機構審查委員會或倫理委員會、數據安全監測委員會、或FDA或其他監管機構修改、暫停或終止臨牀試驗。此類主管部門可能會因若干因素而實施修改、暫停或終止。此外，目前正在進行大量針對炎症性腸病和血液疾病的全球臨牀試驗，特別是在第二和第三階段，這使得招募受試者的競爭非常激烈和具有挑戰性。此外，我們可能在候選產品的臨牀試驗中報告的任何負面結果，例如我們用於治療中重度UC的PTG-100第二階段臨牀試驗提前終止，都可能使我們難以或不可能在同一候選產品的其他臨牀試驗中招募和留住患者。計劃中的患者登記或保留的延遲或失敗可能會導致成本增加、計劃延遲或兩者兼而有之。

如果我們在完成任何臨牀試驗時遇到重大延誤，剩餘專利期限的縮短將損害該候選產品的商業前景，我們從這些候選產品中創造產品收入的能力將被推遲。這些情況中的任何一種都可能嚴重損害我們的業務、財務狀況和前景。

除黃曲肽、PTG-200、PN-235、PN-943和PTG-100外，我們所有的候選產品都在研究或臨牀前開發中，尚未進入臨牀試驗。如果我們不能開發、測試和商業化我們的候選產品，我們的業務將受到不利影響。

作為我們戰略的一部分，我們尋求發現、開發和商業化除魯斯弗肽、PTG-200、PN-235、PN-943和PTG-100之外的新候選產品。確定合適的生物目標、途徑和候選產品的研究計劃需要大量的科學、技術、財政和人力資源，無論最終是否確定了任何候選產品。我們的研究計劃最初可能在確定潛在的候選產品方面顯示出希望，但由於許多原因未能產生臨牀開發的候選產品。

我們專有的肽平臺可能不會產生任何具有商業價值的產品。

我們已經開發了一個專有的多肽技術平臺，能夠識別、測試、設計和開發新的候選產品。我們的肽平臺可能不會產生更多進入臨牀開發的候選產品，並最終成為有商業價值的產品。雖然我們希望通過開發和整合現有和新的研究技術來繼續增強我們平臺的能力，但我們的增強和開發努力可能不會成功。因此，我們可能不能像我們預期的那樣迅速提高我們的藥物發現能力，也不能像我們希望的那樣識別出盡可能多的潛在候選藥物。

如果我們的候選產品或其他公司的類似批准藥物或候選產品導致不良副作用或不良事件，則我們可以選擇推遲或停止我們的臨牀試驗，或由獨立的數據監測委員會或監管機構要求我們推遲或停止臨牀試驗。如果這些副作用或不良事件足夠嚴重或普遍，FDA或類似的外國監管機構可以命令我們暫停或完全停止我們候選產品的進一步開發。即使我們的候選產品獲得批准，副作用或不良事件也可能導致監管批准、限制性標籤或潛在的產品責任索賠的重大延遲或拒絕。此外，由於我們的候選產品PN-943和我們與Janssen合作開發的候選產品正在開發中，用於那些已被批准用於注射抗體藥物的適應症，這些候選產品的臨牀試驗可能需要顯示與這些現有產品具有競爭力的風險/益處概況，以便獲得監管部門的批准或(如果獲得批准)有利於商業化的產品標籤。

我們將有限的資源集中於追求特定的候選產品和適應症，因此，我們可能無法利用可能更有利可圖或成功可能性更大的候選產品或適應症。

由於我們的財務和管理資源有限，我們一直專注於研究項目和候選產品，主要集中在Rusferide、PN-943的開發和我們與Janssen合作開發的候選產品上。因此，我們可能會放棄或推遲尋找其他候選產品或後來被證明具有更大商業潛力的其他指標的機會。我們的資源分配決策可能會導致我們無法利用可行的商業產品或有利可圖的市場機會。如果我們沒有準確評估特定候選產品的商業潛力或目標市場，我們可能會通過合作伙伴關係、許可或其他版税安排放棄對該候選產品有價值的權利，而在這種情況下，保留該候選產品的獨家開發和商業化權利對我們更有利。

與我們的財務狀況和資本金要求有關的風險

自成立以來，我們已經遭受了重大損失，並預計在可預見的未來，我們將繼續遭受重大損失。我們從未從產品銷售中獲得任何收入，也可能永遠不會盈利。

自成立以來，我們每年都出現重大的運營虧損，預計在可預見的未來還將繼續出現運營虧損。截至2021年3月31日，我們的累計赤字為3.078億美元。我們預計，與我們的持續運營和產品開發相關的研究、開發和其他費用將繼續大幅增加。因此，隨着我們繼續開發我們的候選產品並尋求監管部門的批准，我們預計未來將繼續蒙受損失。

我們預計至少在幾年內(如果有的話)不會從產品銷售中獲得收入，而且我們還沒有任何候選產品在註冊或關鍵臨牀試驗中。如果我們的任何候選產品在臨牀試驗中失敗，或者沒有獲得監管部門的批准，或者沒有獲得市場認可，我們可能永遠不會盈利。我們從與Janssen的合作以及未來的任何合作安排中獲得的收入可能不足以維持我們的運營。如果不能盈利並保持盈利，可能會對我們普通股的市場價格以及我們籌集資金和繼續運營的能力產生不利影響。

我們預計需要大量的額外資金，這些資金可能無法以可接受的條件提供給我們，或者根本不能提供。

自成立以來，我們的業務消耗了大量現金。開發候選藥物，包括進行臨牀前研究和臨牀試驗，費用高昂。我們預計未來需要大量的額外資金來完成臨牀開發，如果我們成功的話，還將把我們目前的任何候選產品商業化。此外，如果我們的Janssen許可和協作協議終止，我們可能不會收到該協議下的任何額外費用或里程碑付款。如果沒有本協議的資金支持，我們進一步開發候選協作產品將需要我們提供大量額外資金，或者需要與第三方建立替代協作，而這可能是不可能的。

截至2021年3月31日，我們擁有2.797億美元的現金、現金等價物和有價證券。根據我們目前的運營計劃和預期支出，我們相信，我們現有的現金、現金等價物、有價證券和債務融資的收益將足以為我們的運營提供至少未來12個月的資金。然而，我們預計未來我們將需要獲得大量額外資金，以便完成臨牀開發或將我們的候選產品商業化，使我們能夠實現盈利。

籌集額外資本可能會稀釋我們現有的股東，限制我們的運營，或者要求我們放棄對我們的候選產品或技術的權利。

我們可能會通過股票發行、債務融資、合作和/或許可安排的組合來尋求額外的資金。在可接受的條件下，我們可能無法獲得額外的資金，或者根本不能獲得額外的資金。我們的能力

籌集額外資本可能會受到不利經濟狀況和市場波動的不利影響。負債和/或發行某些股權證券可能導致固定支付義務，也可能導致某些額外的限制性契約，例如我們產生債務和/或發行額外股權的能力受到限制，我們獲得或許可知識產權的能力受到限制，以及其他可能對我們開展業務的能力產生不利影響的運營限制。此外，我們發行額外的股本證券，或這種發行的可能性，可能會導致我們普通股的市場價格下降。如果我們為了籌集資金而達成合作和/或許可安排，我們可能被要求接受不利條款，包括放棄或以不利條款將我們對我們專有技術平臺或候選產品的權利許可給第三方。如果我們通過出售股權證券籌集額外資本，您的所有權權益將被稀釋，條款可能包括清算或其他對您作為股東的權利產生不利影響的優惠。如果我們發行普通股或可轉換為普通股的證券，我們的普通股股東將遭受額外的稀釋，因此，我們的股票價格可能會下跌。

我們的信貸及擔保協議中的契約對我們的業務和經營有很多限制，如果我們不能有效地管理我們的契約，我們的財政狀況和經營業績可能會受到不利影響。

2019年10月，我們簽訂了一項信貸和擔保協議(“信貸協議”)，根據該協議，尚有2000萬美元可用。我們的所有資產，除了知識產權和某些其他慣例除外的財產，都是信貸協議下的質押抵押品。信貸協議包含許多正面及負面的契諾，其中包括對債務、留置權、投資、合併、處置、預付其他債務、股息及其他分派的限制，其中任何一項均可能限制我們的業務及營運，特別是我們因應業務變化或採取特定行動以把握可能呈現給我們的某些商機的能力。

我們不遵守任何契約可能導致信貸協議下的違約，這將允許貸款人宣佈所有或部分未償還借款立即到期和支付，或拒絕根據貸款和擔保協議允許額外借款。

與我們對第三方的依賴相關的風險

如果Janssen不選擇在我們與Janssen合作的前提下繼續開發候選產品，我們的業務和業務前景將受到不利影響。

根據我們的Janssen合作開發的候選產品可能會被證明具有不良或意想不到的副作用或其他特徵，對其安全性、有效性或成本效益產生不利影響，可能會阻止或限制其上市和成功的商業使用，或者可能會推遲或阻止臨牀試驗的開始和/或完成。根據Janssen許可和合作協議的條款，Janssen可以在一段時間內發出書面通知後，出於方便和無故終止協議。此外，在協議終止之前，揚森公司通常將控制PN-232、PN-235、PTG-200和任何其它第二代化合物的進一步臨牀開發。楊森關於此類開發的決定將影響該協議下潛在未來付款的時機和可用性(如果有的話)。如果研究計劃或Janssen許可和協作協議提前終止，或者Janssen的開發活動提前終止或暫停很長一段時間，或者其他方面不成功，我們的業務和業務前景將受到重大不利影響。

在Janssen許可和合作協議期間，我們可能與Janssen存在分歧，如果這些分歧不能友好地解決或對主角有利，結果可能會損害我們的業務。

我們可能會與Janssen就我們的Janssen協作大院的開發或Janssen許可與合作協議下的其他事項(例如協議的解釋或專有權的所有權)發生分歧。此外，根據協議，在合作開發期結束後，Janssen將擁有合作產生的產品候選的唯一決策權，這可能會導致與Janssen的糾紛。與楊森的分歧可能導致訴訟或仲裁，這將是昂貴的，對我們的管理層和員工來説將是耗時的。

我們可能無法成功獲得或維持開發和商業化合作，我們未來達成的任何協作安排也可能不會成功。

除了我們的Janssen許可和協作協議外，我們沒有針對我們的任何候選產品進行積極的協作。即使我們建立其他合作安排，任何這樣的合作最終也可能不會成功，這可能會對我們的業務、運營結果、財務狀況和增長前景產生負面影響。如果我們僅在某些地區進行合作，我們可能不會對受合作約束的任何候選產品的未來開發和商業化保持重大權利或控制權，並且未來可能會就合作條款和雙方各自的權利產生潛在糾紛，例如我們與新西蘭醫藥公司之間關於我們2014年結束的合作的持續糾紛。

我們依靠第三方進行臨牀前研究和臨牀試驗。如果這些第三方未成功履行其合同義務，或未滿足監管要求或預期截止日期，我們可能無法及時獲得監管部門對我們候選產品的批准或將其商業化，我們的業務可能會受到嚴重損害。

我們一直依賴並計劃繼續依賴第三方合同研究機構(“CRO”)來執行、監控和管理臨牀試驗，併為我們的臨牀前研究和臨牀項目收集數據。我們只控制他們活動的某些方面。然而，我們有責任確保他們的行為符合法規要求，我們的每項研究和試驗都是根據適用的議定書、法律、法規和科學標準進行的。我們和我們的CRO必須遵守GCP，這是FDA、歐洲藥品管理局(EMA)和類似的外國監管機構針對我們臨牀開發中的所有候選產品頒佈的法規和指導方針。如果我們或我們的任何CRO未能遵守適用的GCP，在我們的臨牀試驗中產生的臨牀數據可能被認為是不可靠的，FDA、EMA或類似的外國監管機構可能不接受這些數據或要求我們在考慮提交監管部門批准或批准我們的上市申請之前進行額外的臨牀試驗。此外，我們候選產品的大部分臨牀研究預計將在美國境外進行，這將使我們更難監控CRO和訪問我們的臨牀試驗地點(特別是在持續的大流行期間)，並將迫使我們嚴重依賴CRO來確保正確和及時地進行臨牀試驗，並遵守適用的法規，包括GCP。

如果我們與這些第三方CRO的任何關係終止，我們可能無法與其他CRO達成安排或以商業上合理的條款這樣做。如果CRO未能成功履行其合同職責或義務或未能在預期期限內完成，如果CRO需要更換，或者如果他們獲得的臨牀數據的質量或準確性因未能遵守我們的臨牀方案、法規要求或其他原因而受到影響，我們的臨牀試驗可能會被延長、延遲或終止，我們可能無法獲得監管部門對我們的候選產品的批准或成功將其商業化。因此，我們的運營結果和候選產品的商業前景將受到損害，我們的成本可能會大幅增加，我們的創收能力可能會顯著延遲。

我們面臨各種生產風險，依賴第三方生產我們的藥物物質和臨牀藥物產品，我們打算依賴第三方生產任何經批准的候選產品的商業供應。

我們依賴合同製造商為我們製造和提供符合適用法規要求的產品。我們目前沒有，也不打算在內部開發生產我們的藥品供應的基礎設施或能力，我們預計在可預見的未來將繼續依賴合同製造商。隨着我們對候選產品的開發和潛在商業化，我們將需要擴大藥物的製造規模，這將需要開發新的製造工藝，以潛在地降低商品成本。我們將依靠我們的內部工藝研究和開發努力，以及合同製造商的努力，開發出符合成本效益的大規模生產所需的良好製造工藝(“GMP”)。如果我們和我們的合同製造商不能成功地轉換到商業規模的製造，那麼我們的產品成本可能沒有競爭力，我們候選產品的開發和/或商業化將受到實質性的不利影響。此外，我們的合同製造商是

為我們的臨牀候選產品供貨。如果我們因任何原因(無論是製造、供應或儲存問題、自然災害、正在進行的新冠肺炎大流行或其他原因)出現意外的供應中斷，我們可能會遇到延遲、中斷、暫停或終止我們的臨牀研究和計劃的開發計劃，或者被要求重新啟動或重複任何正在進行的臨牀試驗。

我們還依賴我們的合同製造商從第三方供應商那裏購買生產我們的臨牀試驗候選產品所需的材料。我們的供應商用來生產我們藥品的原材料供應商數量有限，可能需要評估替代供應商，以防止生產我們用於臨牀試驗的候選產品(如果獲得批准，則用於商業銷售)所需材料的生產可能中斷。此外，我們目前還沒有就這些原材料的商業化生產達成任何協議。雖然我們通常不會開始臨牀試驗，除非我們相信我們有足夠的候選產品供應來完成臨牀試驗，但由於需要更換合同製造商或其他第三方製造商而導致正在進行的臨牀試驗的候選產品或其原材料供應的任何重大延遲都可能會大大推遲我們的臨牀試驗、產品測試以及潛在的監管部門對我們候選產品的批准。

與監管審批相關的風險

FDA和類似外國機構的監管審批過程既漫長又耗時，如果我們最終無法獲得監管部門對我們候選產品的批准，我們的業務將受到實質性損害。

我們的業務在很大程度上取決於我們能否成功開發、獲得監管部門的批准，然後成功地將我們的候選產品商業化。在獲得FDA、EMA或任何其他外國監管機構的監管批准之前，我們不允許營銷或推廣我們的任何候選產品，而且我們的任何候選產品可能永遠不會獲得這樣的監管批准。獲得FDA和類似外國當局批准所需的時間很難預測，通常需要在臨牀試驗開始後多年，並取決於許多因素。批准政策、法規以及獲得批准所需的臨牀和生產數據的類型和數量可能會在臨牀開發過程中發生變化，並可能因司法管轄區而異。我們還沒有獲得任何候選產品的監管批准，我們現有的候選產品或我們正在開發或未來可能尋求開發的任何產品候選產品都可能永遠不會獲得監管批准。

我們的候選產品可能會因多種原因而無法獲得監管部門的批准，包括以下原因：

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FDA或類似的外國監管機構可能不同意我們臨牀試驗的設計或實施；

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我們可能無法向FDA或類似的外國監管機構證明候選產品對於其建議的適應症是安全有效的；

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臨牀試驗結果可能達不到美國食品藥品監督管理局(FDA)或類似的外國監管機構批准的統計顯著性水平；

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我們可能無法證明候選產品的臨牀和其他益處大於其安全風險；

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FDA或類似的外國監管機構可能不同意我們對支持監管批准提交的數據的解釋；

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從我們候選產品的臨牀前研究和臨牀試驗中收集的數據可能不足以支持提交保密協議、補充保密協議或獲得監管部門批准所需的其他監管申請；

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我們或我們的承包商可能不符合FDA或類似的外國監管機構批准所需的生產工藝、程序、文件和設施的GMP和其他適用要求；以及

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FDA或類似的外國監管機構對我們候選產品的批准政策或法規的改變可能會導致我們的臨牀數據不足以獲得批准。

此外，即使我們獲得了監管部門的批准，監管機構也可能會批准我們的候選產品，但批准的適應症可能比我們要求批准的更少或更有限，可能包括安全警告或其他限制，這些限制可能會對我們候選產品的商業可行性產生負面影響，包括可能獲得優惠的價格或報銷我們原本打算對我們的產品收取的費用。同樣，監管機構可能會根據昂貴的上市後臨牀試驗的表現或昂貴的風險評估和緩解系統的實施情況而批准，這可能會顯著降低我們候選產品的商業成功或生存能力。上述任何一種可能性都可能對我們的候選產品以及業務和運營前景造成實質性損害。

對於我們的候選產品，我們可能無法從FDA和/或歐盟(視情況而定)獲得孤兒藥物指定，即使我們獲得了此類指定，我們也可能無法保持與孤兒藥物指定相關的好處，包括潛在的市場排他性。

我們的戰略包括為我們的候選產品申請孤兒藥物指定。Rusfertie已經從FDA和歐盟(“EU”)獲得了治療PV患者的孤兒藥物指定。儘管有這一稱號，我們可能無法維持與孤兒藥物地位相關的好處，包括市場排他性。我們可能不是第一個獲得監管部門批准的孤兒指定適應症候選產品。此外，如果我們尋求批准一個比孤兒指定的適應症範圍更廣的適應症，則在美國的獨家營銷權可能會受到限制，或者如果FDA後來確定指定請求存在重大缺陷，或者如果我們不能保證足夠數量的產品來滿足患者的需求，則可能會失去獨家營銷權。此外，即使我們獲得了一種產品的孤兒藥物指定專利權，這種排他性也可能不能有效地保護該產品免受競爭，因為具有不同活性部分的不同藥物可能會獲得並被批准用於相同的條件，而且只有第一個獲得給定活性成分批准的申請者才會獲得市場排他性的好處。即使在孤兒指定的產品獲得批准後，如果FDA得出結論認為，如果後來的藥物被證明更安全、更有效或對患者護理做出了重大貢獻，則隨後可以批准具有相同活性部分的較晚藥物用於相同的疾病，如果該藥物被證明是更安全、更有效或對患者護理有重大貢獻的藥物，則FDA仍可隨後批准具有相同活性部分的較新藥物用於相同的疾病。

與我們的候選產品商業化相關的風險

我們目前沒有營銷和銷售組織。只要我們保留商業權利的任何候選產品獲準營銷，如果我們不能建立營銷和銷售能力，或與第三方達成協議營銷和銷售我們的候選產品，我們可能無法有效地營銷和銷售任何產品或創造產品收入。

我們目前沒有一個營銷或銷售組織來負責藥品的營銷、銷售和分銷。為了將我們任何獲得市場批准的候選產品商業化，我們將不得不建立營銷、銷售、分銷、管理和其他非技術能力，或者與第三方安排提供這些服務，但我們這樣做可能不會成功。如果我們的任何候選產品開發成功，我們可能會選擇建立一支有針對性的專業銷售隊伍，這將是昂貴和耗時的。我們內部銷售、營銷和分銷能力發展的任何失敗或延誤都將對這些產品的商業化產生不利影響。對於我們的候選產品，我們可以選擇與擁有直接銷售隊伍和建立分銷系統的第三方合作，以增強我們自己的銷售隊伍和分銷系統，或者代替我們自己的銷售隊伍和分銷系統。在Janssen許可和協作協議的情況下，我們可以選擇行使我們的聯合詳細説明選項(允許我們選擇為PTG-200和/或任何獲準商業銷售的第二代化合物在美國提供高達30%的銷售努力)，這將要求我們在美國建立一個

銷售團隊。如果我們不能成功地將我們的候選產品商業化，無論是我們自己還是通過與一個或多個第三方的合作，我們未來的收入都將受到實質性的不利影響。

最近頒佈的和未來的立法可能會增加我們獲得候選產品的上市批准和商業化的難度和成本，並影響我們可能獲得的價格。

在美國和一些外國司法管轄區，我們預計有關醫療保健系統的一些法律和法規變化以及擬議的變化將繼續存在，這些變化可能會阻止或推遲我們的候選產品的上市審批，限制或監管審批後的活動，並影響我們以有利可圖的方式銷售任何我們獲得營銷批准的候選產品的能力，這些變化可能會阻止或推遲我們的候選產品的上市審批，限制或規範審批後的活動，並影響我們以有利可圖的方式銷售任何獲得營銷審批的候選產品的能力。

例如，2010年3月，美國頒佈了經2010年“醫療保健和教育和解法案”修訂的“患者保護和平價醫療法案”(統稱“ACA”)，以增加獲得醫療保險的機會，減少或限制醫療支出的增長，加強針對欺詐和濫用行為的補救措施，增加醫療保健和醫療保險行業的新透明度要求，對醫療行業徵收新的税費，並實施額外的醫療政策改革。這項法律延續了藥品價格的下行壓力，特別是在醫療保險計劃下，並增加了該行業的監管負擔和運營成本。

ACA的某些方面受到了行政、司法和國會的挑戰。例如，前總統特朗普簽署了行政命令和其他指令，旨在推遲ACA某些條款的實施，或者以其他方式規避ACA規定的一些醫療保險要求。與此同時，國會審議了廢除或廢除並取代全部或部分ACA的立法。雖然國會還沒有通過全面的廢除立法，但已經頒佈了幾項影響ACA下某些税收實施的法案。2017年減税和就業法案(以下簡稱税法)包括一項條款，該條款廢除了ACA對某些未能在一年的全部或部分時間內維持合格醫療保險的個人實施的基於税收的分擔責任支付，自2019年1月1日起生效。此外，2020年聯邦一攬子支出計劃永久取消，從2020年1月1日起，ACA要求對僱主贊助的高成本醫療保險徵收的“凱迪拉克”税和醫療器械税，以及從2021年1月1日起，也取消了醫療保險税。此外，2018年兩黨預算法案(BBA)等修訂了ACA，自2019年1月1日起生效，以縮小大多數聯邦醫療保險藥物計劃的覆蓋缺口，通常被稱為“甜甜圈洞”。2018年12月14日，德克薩斯州一名地區法院法官裁定，ACA法案整體違憲，因為作為税法的一部分，國會已廢除了這一“個人強制令”。此外，2019年12月18日，美國第五巡迴上訴法院維持了地區法院的裁決，即個人強制令違憲，並將案件發回地區法院，以確定ACA的其餘條款是否也無效。美國最高法院目前正在審查此案, 但目前還不清楚何時會做出決定。2021年2月10日，拜登政府撤回了聯邦政府對推翻ACA的支持。儘管美國最高法院尚未就ACA的合憲性做出裁決，但在2021年1月28日，拜登總統發佈了一項行政命令，啟動了一個特殊的投保期，目的是通過ACA市場獲得醫療保險，從2021年2月15日開始，一直開放到2021年8月15日。行政命令還指示某些政府機構審查和重新考慮限制獲得醫療保健的現有政策和規則，包括重新審查醫療補助示範項目和豁免計劃，包括工作要求，以及通過醫療補助或ACA獲得醫療保險覆蓋範圍造成不必要障礙的政策。目前尚不清楚最高法院的裁決、其他此類訴訟以及拜登政府的醫療改革措施將如何影響ACA和我們的業務。

此外，自ACA頒佈以來，美國還提出並通過了其他立法修改。這些變化包括每財年向提供者支付的醫療保險總額減少2%，於2013年4月生效，由於隨後對法規(包括BBA)的立法修訂，除非國會採取額外行動，否則這些變化將一直有效到2030年。新冠肺炎的救濟立法暫停了從2020年5月1日到2021年12月31日的2%的醫療保險自動減支。2013年1月，2012年美國納税人救濟法(American納税人救濟法)簽署成為法律，其中包括進一步減少向幾類提供者支付的聯邦醫療保險(Medicare)，並將政府向提供者追回多付款項的訴訟時效期限從三年延長到五年。

此外，政府對製造商為其市場產品定價的方式進行了更嚴格的審查。這樣的審查導致了最近的幾次國會調查，並提出並頒佈了聯邦和州立法，旨在提高產品定價的透明度，審查定價與製造商患者計劃之間的關係，以及改革政府計劃的產品報銷方法。在聯邦層面，特朗普政府使用了幾種手段來提出或實施藥品定價改革，包括通過聯邦預算提案、行政命令和政策舉措。例如，2020年7月24日和2020年9月13日，特朗普政府宣佈了幾項與處方藥定價相關的行政命令，試圖實施政府的幾項提議。FDA還發布了一項最終規則，自2020年11月30日起生效，實施了進口行政命令的一部分，為各州制定和提交來自加拿大的藥品進口計劃提供了指導。此外，2020年11月20日，HHS敲定了一項規定，取消了藥品製造商對D部分下計劃贊助商降價的避風港保護，直接或通過藥房福利經理，除非法律要求降價。拜登政府已將該規定的實施時間從2022年1月1日推遲至2023年1月1日，以迴應正在進行的訴訟。該規定還為反映在銷售點的降價創造了一個新的避風港，以及為藥房福利經理和製造商之間的某些固定費用安排創造了一個新的避風港，這些安排的實施也被推遲到2023年1月1日。2020年11月20日, 醫療保險和醫療補助服務中心(CMS)發佈了一項臨時最終規則，實施特朗普總統的最惠國行政命令，該命令將把某些醫生管理的藥物的聯邦醫療保險B部分付款與其他經濟發達國家支付的最低價格掛鈎，從2021年1月1日起生效。2020年12月28日，加利福尼亞州北部的美國地區法院發佈了一項全國性的初步禁令，禁止執行臨時終審規則。在州一級，立法機構在通過立法和實施旨在控制藥品和生物製品定價的法規方面變得越來越積極，包括價格或患者報銷限制、折扣、對某些產品准入的限制以及營銷成本披露和透明度措施，在某些情況下，旨在鼓勵從其他國家進口和批量採購。實施成本控制措施或其他醫療改革可能會阻止我們創造收入、實現盈利或將我們的候選產品商業化(如果獲得批准)。

我們預計，未來將採取更多的州和聯邦醫療改革措施，特別是考慮到新的總統政府，任何措施都可能限制聯邦和州政府為醫療療法支付的金額，這可能導致對我們候選產品的需求減少或額外的定價壓力。此外，政府有可能採取額外的行動來應對新冠肺炎大流行。

還提出了立法和監管建議，以擴大批准後的要求，並限制藥品的銷售和促銷活動。我們不能確定是否會頒佈額外的法律變更，或FDA的法規、指南或解釋是否會改變，或者這些變化對我們候選產品的上市審批(如果有)可能會產生什麼影響。此外，美國國會對FDA審批過程的更嚴格審查可能會大大推遲或阻止上市審批，並使我們受到更嚴格的產品標籤和上市後測試以及其他要求的影響。

我們目前並打算繼續在美國以外為我們的候選產品進行很大一部分臨牀試驗。如果獲得批准，我們可以將我們的候選產品在國外商業化。因此，我們在美國境外做生意將面臨風險。

我們目前並打算繼續在美國以外進行很大一部分臨牀試驗，如果獲得批准，我們還打算將我們的候選產品推向美國以外的市場。因此，我們面臨着與在美國境外做生意相關的風險。如果我們的候選產品獲得批准，我們未來的業務和財務業績可能會受到與在美國以外地區進行開發和營銷相關的各種因素的不利影響，包括不同的醫療標準和做法、地緣政治風險、知識產權保護方面的不確定性以及監管風險，如遵守《反海外腐敗法》(Foreign Corrupt Practices Act)。如果我們不能正確預測和應對這些風險，我們的業務和財務業績將受到損害。

與我們的工商業有關的風險

我們面臨着來自其他生物技術和製藥公司的激烈競爭，如果我們不能有效競爭，我們的經營業績將受到影響。

生物技術和製藥行業競爭激烈，受到快速而重大的技術變革的影響。我們在世界各地都有競爭對手，包括大型跨國製藥公司、生物技術公司、專業製藥和仿製藥公司以及大學和其他研究機構。

我們的許多競爭對手擁有更多的財務、技術和其他資源，例如更多的研發人員，以及經驗豐富的營銷和製造組織。因此，這些公司可能會比我們更快地獲得監管部門的批准，可能會更有效地銷售和營銷他們的產品。規模較小或處於早期階段的公司也可能被證明是重要的競爭對手，特別是通過與大型老牌公司的合作安排。隨着新技術在商業上的適用性的進步，以及投資這些行業的資本更多，競爭可能會進一步加劇。我們的競爭對手可能會在獨家基礎上成功開發、收購或許可比我們目前正在開發或可能開發的任何候選產品更容易開發、更有效或成本更低的藥品。如果獲得批准，我們的候選產品預計將面臨來自商業上可獲得的藥物以及我們競爭對手正在開發的藥物的競爭。

製藥公司可能會投入巨資加速新化合物的發現和開發，或者授權可能會降低我們候選產品競爭力的新化合物。此外，任何與批准的產品競爭的新產品都必須在功效、便利性、耐受性或安全性方面表現出優勢，才能克服價格競爭，並在商業上取得成功。如果我們的競爭對手在我們之前成功獲得FDA、EMA或其他監管機構的批准，或者在我們之前發現、開發和商業化藥物，將對我們候選產品和業務的未來前景產生重大不利影響。例如，在六月份2020年，FDA接受了新型聚乙二醇化幹擾素的製造商PharmaEsentia Corporation提出的用於治療無症狀性脾腫大的PV患者的ropegIFNα-2b的生物製品許可證申請。FDA預計將在2021年初就這一申請做出決定。在某些情況下，我們還面臨來自現有護理標準的競爭，這些標準可能比我們預期的藥價低得多。例如，一種廣泛用於PV和遺傳性血色病(“HH”)患者的治療方法是靜脈切開術和/或螯合療法。雖然患者可能不喜歡頻繁抽血的療法，但這些療法價格低廉，如果我們的候選藥物成功開發並獲得批准，可能會給我們帶來定價挑戰。

如果我們不遵守州和聯邦醫療監管法律，我們可能面臨重大處罰、損害賠償、罰款、返還、誠信監督和報告義務、被排除在參與政府醫療保健計劃之外，以及我們的業務縮減，任何這些都可能對我們的業務、運營和財務狀況產生不利影響。

包括醫生在內的醫療保健提供者和第三方付款人將在推薦和處方我們可能開發的任何未來候選產品或我們獲得市場批准的任何候選產品時發揮主要作用。我們與第三方付款人和客户的安排可能會使我們面臨廣泛適用的欺詐和濫用以及其他醫療法律和法規，這些法律和法規可能會影響我們營銷、銷售和分銷我們產品的業務或財務安排和關係。儘管我們不會也不會控制醫療服務的轉介或直接向聯邦醫療保險、醫療補助或其他第三方付款人收費，但與欺詐和濫用以及患者權利有關的聯邦和州醫療法律法規現在和將來都適用於我們的業務。可能影響我們運作能力的法律包括但不限於：

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聯邦反回扣法令；

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聯邦虛假申報法，包括“虛假申報法”；

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1996年的聯邦健康保險可攜性和責任法案(“HIPAA”)；

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HIPAA，經“健康信息技術促進經濟和臨牀健康法”及其實施條例修訂，還規定HIPAA覆蓋的實體、其業務夥伴及其覆蓋的分包商在保護個人可識別健康信息的隱私、安全和傳輸方面的義務，包括強制性合同條款；

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聯邦民事罰金法規；

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聯邦醫生支付陽光法案；以及

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類似的國家和外國法律法規，如國家反回扣法和虛假申報法。

此外，ACA還修改了聯邦反回扣法規和某些管理醫療欺詐的刑事法規的意圖要求。任何違反這些法律的行為，或者任何針對我們違反這些法律的行為，即使我們成功地進行了防禦，都可能對我們的聲譽、業務、運營結果和財務狀況造成實質性的不利影響。

我們已經與醫生和其他醫療保健提供者達成了諮詢和科學顧問委員會的安排，其中包括一些可能影響我們候選產品使用的人(如果獲得批准)。雖然我們一直在努力構建我們的安排以遵守適用法律，但由於這些法律的複雜和深遠性質，監管機構可能會將這些交易視為必須重組或停止的被禁止安排，或者我們可能因此而受到其他重大處罰。如果監管機構將我們與供應商的財務關係解讀為違反適用法律，而這些供應商可能會影響我們候選產品的訂購和使用(如果獲得批准)，我們可能會受到不利影響。

這些法律的範圍和執行都是不確定的，並受到當前醫療改革環境的快速變化的影響。聯邦和州執法機構繼續加強對醫療保健公司和醫療保健提供者之間互動的審查，這導致了醫療保健行業的一系列重大調查、起訴、定罪和和解。此外，作為這些調查的結果，醫療保健提供者和實體可能不得不同意額外的繁瑣的合規和報告要求，作為同意法令或公司誠信協議的一部分。任何此類調查或和解都可能大幅增加我們的成本或對我們的業務產生不利影響。

如果我們的運營被發現違反了任何這些法律或任何其他可能適用於我們的政府法律和法規，我們可能面臨重大的民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、交還、監禁、誠信監督和報告義務、被排除在政府資助的醫療計劃(如Medicare和Medicaid)之外、交還、合同損害、聲譽損害、利潤減少以及我們業務的削減或重組。如果Janssen或我們無法遵守這些規定，我們從Janssen Collaboration產品候選產品的全球淨銷售中賺取潛在版税的能力將受到實質性的不利影響。如果我們預期與之開展業務的任何醫生或其他醫療保健提供者或實體被發現不符合適用法律，他們可能會受到重大的刑事、民事或行政制裁，包括被排除在政府資助的醫療保健計劃之外。施加任何此類處罰或其他商業限制可能會對我們與楊森的合作產生負面影響，或導致楊森終止與楊森的許可和合作協議，這兩種情況都將對我們的業務、財務狀況和運營結果產生重大不利影響。

我們未來的成功有賴於我們能否留住我們的行政人員，以及吸引、留住和激勵合格的人員。如果我們不能成功地吸引和留住高素質的人才，我們就可能無法成功地實施我們的經營戰略。

我們能否在競爭激烈的生物技術和製藥行業中競爭，取決於我們能否吸引和留住高素質的管理、科學、醫療和監管人員。我們高度重視

依賴於我們現有的高級管理團隊。失去任何高管或其他關鍵員工的服務，以及我們無法找到合適的替代者，都將損害我們的研發努力、我們的合作努力，以及我們的業務、財務狀況和前景。我們的成功還取決於我們有能力繼續吸引、留住和激勵具有科學、醫療、監管、製造、營銷、銷售、一般和行政以及管理培訓和技能的高技能和經驗豐富的人員。

由於生物製藥、生物技術、製藥等行業對有限人才的激烈競爭，我們未來可能無法吸引或留住人才。與我們競爭合格人才的許多其他生物製藥和製藥公司比我們擁有更多的財政和其他資源，不同的風險狀況，以及更長的行業歷史。許多人位於該國生活成本較低的地區。任何或所有這些因素都可能會限制我們繼續吸引和留住高素質人才的能力，這可能會對我們成功開發和商業化候選產品以及按照目前的設想發展我們的業務和運營的能力產生負面影響。

我們希望擴大我們組織的規模，在管理這種增長時可能會遇到困難。

截至2021年3月31日，我們擁有83名全職等值員工，其中63名全職等值員工從事研發。隨着我們的開發和商業化計劃和戰略的發展，我們預計需要更多的管理、運營、科學、銷售、營銷、研究、開發、監管、製造、財務和其他資源。此外，隨着我們業務的擴大，我們預計將需要管理與戰略合作伙伴、CRO、合同製造商、供應商、供應商和其他第三方的關係。我們未來的財務業績以及我們開發和商業化我們的候選產品並有效競爭的能力，在一定程度上將取決於我們有效管理未來任何增長的能力。我們可能無法成功完成這些任務來發展我們的公司，如果我們不能完成其中任何一項任務，可能會對我們的業務和運營產生不利影響。

信息技術系統嚴重中斷或數據安全遭到破壞可能會對我們的業務造成不利影響。

我們的業務越來越依賴關鍵、複雜和相互依賴的信息技術系統(包括基於互聯網的系統)來支持業務流程以及內部和外部通信。我們內部計算機系統以及我們所依賴的CRO、合同製造商、協作合作伙伴和其他第三方的計算機系統的大小和複雜性可能使它們容易受到故障、電信和電氣故障、勒索軟件等惡意入侵以及可能導致關鍵業務流程受損的計算機病毒的影響。這些系統和程序需要我們的人員和第三方人員進行適當培訓並遵守安全協議。此外，我們的系統可能容易受到員工或其他人造成的數據安全漏洞的影響，這些漏洞可能會將敏感數據暴露給未經授權的人員。此類數據安全漏洞可能導致商業祕密或其他知識產權的丟失，或者可能導致我們的員工、合作者、臨牀試驗患者和其他人的個人身份信息(包括敏感個人信息)被公開泄露。惡意入侵、數據安全違規或侵犯隱私導致患者信息(包括個人身份信息或受保護的健康信息)的披露或修改或阻止訪問，可能會損害我們的聲譽，迫使我們遵守聯邦和/或州的違規通知法律，強制我們採取糾正措施，要求我們核實數據庫內容的正確性，否則我們將根據保護個人數據的法律和法規承擔責任，從而導致成本增加或收入損失。如果我們不能防止此類違反數據安全或侵犯隱私的行為，或不能實施令人滿意的補救措施, 我們的運營可能會中斷，我們可能會遭受聲譽損失、財務損失和其他監管處罰。

如果我們不遵守環境、健康和安全法律法規，我們可能會受到罰款或處罰，或者產生成本，這可能會對我們的業務成功產生實質性的不利影響。

我們受到眾多環境、健康和安全法律和法規的約束，包括那些管理實驗室程序以及危險材料和廢物的處理、使用、儲存、處理和處置的法律和法規。我們的行動涉及使用危險和易燃材料，包括化學品和生物材料，以及

產生危險廢物產品。我們通常與第三方簽訂合同，處理這些材料和廢物。我們無法消除這些材料造成污染或傷害的風險。如果我們使用危險材料造成污染或傷害，我們可能要對由此造成的任何損害負責，任何責任都可能超出我們的資源範圍。我們還可能招致與民事或刑事罰款和處罰相關的鉅額費用。

我們的員工、獨立承包商、主要調查人員、顧問和供應商可能從事不當行為或其他不當活動，包括不遵守監管標準和要求，這可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。

我們面臨員工、獨立承包商、主要調查員、顧問或供應商可能從事欺詐行為或其他非法活動的風險。這些各方的不當行為可能包括故意、魯莽和/或疏忽的行為或向我們披露未經授權的活動，這些行為或行為違反了：(I)FDA或可比外國監管機構的法律和法規；(Ii)製造標準；(Iii)由可比外國監管機構建立和執行的聯邦和州數據隱私、安全、欺詐和濫用以及其他醫療保健法律和法規；或(Iv)要求真實、完整和準確報告財務信息或數據的法律。此外，我們還面臨這樣的風險，即某人或政府可能會指控此類欺詐或其他不當行為，即使沒有發生。如果對我們採取任何此類行動，而我們沒有成功地為自己辯護或維護自己的權利，這些行動可能會對我們的業務和經營結果產生重大影響，包括施加鉅額罰款或其他制裁。

如果對我們提起產品責任訴訟，我們可能會承擔重大責任，並可能被要求限制我們候選產品的商業化。

由於我們的候選產品進行臨牀測試，我們面臨着固有的產品責任風險，如果我們將任何產品商業化，我們將面臨更大的風險。例如，如果我們開發的任何產品在產品測試、製造、營銷或銷售過程中據稱造成傷害或被發現不適合，我們可能會被起訴。任何此類產品責任索賠可能包括對製造缺陷、設計缺陷、未能警告產品固有危險、疏忽、嚴格責任和違反保修的指控。如果我們不能成功地在產品責任索賠中為自己辯護，我們可能會承擔重大責任，或者被要求停止開發，或者如果獲得批准，將限制我們候選產品的商業化。

我們無法以可接受的成本獲得和保留足夠的產品責任保險，以防範潛在的產品責任索賠，這可能會阻止或阻礙我們候選產品的開發或商業化。我們目前為我們的臨牀試驗投保臨牀試驗責任保險。雖然我們承保此類保險，但任何針對我們的索賠都可能導致法院判決或和解的金額全部或部分不在我們的保險範圍內，或者超出我們的保險範圍。我們的保險單也有各種各樣的免責條款，我們可能會受到產品責任索賠的影響，而我們沒有承保範圍。我們將不得不支付任何由法院裁決或通過和解協議達成的超出我們承保範圍限制或不在我們保險覆蓋範圍內的金額，而我們可能沒有或無法獲得足夠的資本來支付這些金額。

我們的總部位於已知的地震斷裂帶附近。地震、火災或任何其他災難性事件的發生可能會擾亂我們的運營或為我們提供重要支持功能的第三方的運營，這可能會對我們的業務和財務狀況產生實質性的不利影響。

我們和我們所依賴的一些第三方服務提供商的各種支持功能很容易受到災難性事件的破壞，例如斷電、自然災害、恐怖主義、流行病和類似的超出我們控制範圍的意外事件。我們的公司總部，包括我們的實驗室設施，都位於舊金山灣區，舊金山灣區過去曾經歷過嚴重的地震和火災。我們不投保地震險。地震或其他自然災害可能會嚴重擾亂我們的運營，並對我們的業務、運營結果、財務狀況和前景產生實質性的不利影響。

新批准的產品的保險覆蓋範圍和報銷狀況尚不確定。如果我們的候選產品不能獲得或保持足夠的承保範圍和報銷範圍，可能會限制我們創造收入的能力。

政府和私人付款人的可獲得性和報銷範圍是大多數患者能夠負擔得起藥物和治療的關鍵。在美國和國際上，我們的任何候選產品獲得營銷批准的銷售將在很大程度上取決於我們候選產品的費用將在多大程度上由健康維護、管理醫療、藥房福利和類似的醫療管理組織支付，或由政府健康管理機構、私人健康保險公司和其他第三方付款人報銷。如果無法獲得報銷，或僅限於有限的級別，我們可能無法成功地將我們的候選產品商業化。即使提供了保險，批准的報銷金額也可能不足以讓我們建立或保持足夠的定價，從而使我們的投資實現足夠的回報。

與新批准的產品的保險覆蓋和報銷相關的不確定性很大。在美國，有關新產品報銷的主要決定通常由CMS做出。CMS決定新產品是否以及在多大程度上將在聯邦醫療保險下覆蓋和報銷。私人付款人傾向於在很大程度上遵循CMS，但也有自己的方法和審批流程。因此，承保範圍和報銷範圍因付款人而異。很難預測CMS將如何決定對我們這樣的新產品的報銷，因為這些新產品沒有既定的做法和先例。

在美國以外，國際業務通常受到廣泛的政府價格控制和其他市場監管，我們認為，歐洲、加拿大和其他國家對成本控制舉措的日益重視，可能會導致我們為候選產品定價的條款不如我們目前預期的那樣優惠。在許多國家，特別是歐盟國家，作為國家衞生系統的一部分，醫療產品的價格受到不同的價格控制機制的制約。在這些國家，在收到產品上市許可後，與政府當局進行定價談判可能需要相當長的時間。為了在一些國家獲得報銷或定價批准，我們可能需要進行一項臨牀試驗，將我們候選產品的成本效益與其他可用的療法進行比較。一般來説，這種制度下的產品價格比美國低很多。額外的外國價格管制或定價法規的其他變化可能會限制我們能夠向我們的候選產品收取的費用。因此，在美國以外的市場，與美國相比，我們產品的報銷可能會減少，可能不足以產生商業上合理的收入和利潤。

此外，在美國和國際上，政府和第三方付款人加大力度限制或降低醫療成本，可能會導致這些組織限制批准的新產品的覆蓋範圍和報銷水平，因此，它們可能無法覆蓋或為我們的候選產品提供足夠的付款。醫療成本總體上的下行壓力，特別是處方藥、外科手術和其他治療，已經變得非常巨大。因此，新產品進入醫療保健市場的壁壘越來越高。

與我們的知識產權有關的風險

如果我們不能獲得或保護與我們的候選產品和技術相關的知識產權，我們就可能無法在我們的市場上有效地競爭。

我們依靠專利保護、商業祕密保護和保密協議來保護與我們的候選產品和技術相關的知識產權。生物技術和製藥領域的專利實力涉及複雜的法律和科學問題，可能不確定。我們可能會也可能不會提交或起訴所有必要或可取的專利申請。我們擁有或許可的專利申請可能無法在美國或其他國家/地區獲得專利授權，或者它們可能無法在美國或其他國家/地區產生覆蓋我們候選產品或技術的已授權專利。任何未能識別與一項或多項專利申請相關的現有技術都可能使一項專利或

阻止專利頒發。即使專利已經頒發，第三方也可以對其有效性、可執行性或範圍提出質疑，這可能會導致此類專利被縮小、無效或無法強制執行。此外，即使沒有受到挑戰，我們的專利和專利申請也可能無法充分保護我們的知識產權、為我們的候選產品和技術提供排他性，或者阻止其他人圍繞我們的聲明進行設計。

如果我們的專利提供的保護的廣度或強度受到挑戰，或者如果它們不能為我們的候選產品提供有意義的排他性，可能會阻止我們對所涵蓋的產品主張排他性，並允許仿製藥競爭。我們不能保證我們的哪些專利申請(如果有的話)將發佈，任何此類已發佈專利的廣度，或任何已發佈的專利是否會被發現無效、不可執行或將受到第三方的威脅。對我們的專利或專利申請的任何成功的反對或其他挑戰都可能大大削弱我們開發的任何產品的商業前景。

此外，專利的壽命是有限的。在美國和其他許多國家，專利的自然失效時間一般是申請後20年，一旦任何涵蓋產品的專利到期，仿製藥競爭者就可能進入市場。我們授權的PN-943和PTG-200美國專利將於2035年到期，我們授權的黃麴黴毒素專利將於2034年到期。雖然由於美國專利商標局(“PTO”)造成的某些延遲可以延長專利的有效期，但基於專利申請人在專利訴訟期間造成的某些延遲，這種增加可以減少或消除。如果我們在臨牀試驗或獲得監管部門批准方面遇到延誤，如果獲得批准，我們可以銷售任何受專利保護的候選產品的時間將會縮短。

我們可能無法在世界各地保護我們的知識產權。在世界各地為我們所有候選產品申請、起訴和保護專利的費用將高得令人望而卻步，而且我們在美國以外的一些國家的知識產權可能沒有美國那麼廣泛。此外，一些國家的法律不像美國的聯邦和州法律那樣保護知識產權，包括商業祕密，許多國家限制專利對包括政府機構或政府承包商在內的第三方的可執行性。

競爭對手可以在我們沒有獲得專利保護的司法管轄區使用我們的技術來開發自己的產品，此外，還可以將其他侵權產品出口到我們擁有專利保護但執法力度不如美國的地區。這些產品可能會在我們沒有任何已頒發專利的司法管轄區與我們的產品競爭，而我們的專利主張或其他知識產權可能不能有效或不足以阻止它們進行這樣的競爭。此外，如果我們的商業祕密在外國司法管轄區被泄露，世界各地的競爭對手可能會獲得我們的專有信息，而我們可能沒有令人滿意的追索權。這樣的披露可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。

獲得和維護專利有賴於遵守政府專利機構提出的各種程序、文件提交、費用支付和其他要求，如果不符合這些要求，我們的專利保護可能會減少或取消。在我們的專利和申請的有效期內，定期維護費、續期費、年金費和各種其他政府專利或申請費用將支付給美國專利商標局和美國以外的各種政府專利代理機構。不遵守規定可能導致專利或專利申請被放棄或失效，導致相關司法管轄區的專利權部分或全部喪失。在這種情況下，潛在的競爭對手可能會以相似或相同的產品或平臺進入市場，這可能會對我們的業務前景和財務狀況產生重大不利影響。

我們還依靠商業祕密保護和保密協議來保護專有的科學、商業和技術信息和訣竅，這些信息和訣竅是不可申請或可能不可申請專利的，或者是我們選擇不申請專利的。例如，我們主要依靠商業祕密和保密協議來保護我們的肽療法技術平臺。任何向第三方披露或盜用我們的機密專有信息都可能使競爭對手迅速複製或超越我們的技術成就，從而侵蝕我們在市場上的競爭地位。如果我們不能保護我們的商業祕密和專有技術的機密性，或者如果競爭對手獨立開發可行的競爭產品，我們的業務和競爭地位可能會受到損害。

儘管我們要求我們的所有員工將他們的發明轉讓給我們，並努力與我們的所有員工、顧問、顧問和任何第三方簽署保密協議，這些第三方可以訪問我們的專有技術和與此類技術相關的其他機密信息，但我們不能確定我們已經與可能幫助開發我們的知識產權或訪問我們的專有信息的所有第三方簽署了此類協議，我們也不能確定我們的協議不會被違反。如果這些保密協議的任何一方違反或違反此類協議的條款，我們可能沒有足夠的補救措施來彌補任何此類違反或違規行為，我們可能會因此丟失我們的商業祕密。

即使我們能夠充分保護我們的商業祕密和專有信息，我們的商業祕密也可能會被我們的競爭對手知道或獨立發現。競爭對手可能會購買我們的產品，試圖複製我們從我們的開發工作中獲得的部分或全部競爭優勢，故意侵犯我們的知識產權，圍繞我們受保護的技術進行設計，或者開發他們自己的不屬於我們知識產權的有競爭力的技術。如果我們的任何商業祕密是由競爭對手合法獲取或獨立開發的，在沒有專利保護的情況下，我們將無權阻止他們或與我們溝通的人利用該技術或信息與我們競爭。如果我們的商業祕密沒有得到足夠的保護，以保護我們的市場不受競爭對手的產品的影響，其他公司可能會利用我們的專利多肽候選產品發現技術來識別和開發競爭產品候選，因此我們的競爭地位可能會受到不利影響，我們的業務也可能受到影響。

我們可能會捲入訴訟或其他法律程序，以保護或執行我們的知識產權，這可能是昂貴、耗時和不成功的。

競爭對手可能會侵犯我們已頒發的專利或因我們未決或未來的專利申請而頒發的任何專利。為了打擊侵權或未經授權的使用，我們可能會被要求提出侵權索賠，這可能是昂貴和耗時的。此外，在侵權訴訟中，法院可裁定我們的專利無效或不可強制執行，或以我們的專利不涵蓋有關技術為理由，拒絕阻止侵權訴訟中的另一方使用有關技術。任何訴訟或辯護程序中的不利結果可能會使我們的一項或多項專利面臨被宣佈無效、無法強制執行或被狹隘解釋的風險，並可能使我們的任何專利申請面臨無法產生已頒發專利的風險。

專利申請的提交或專利的頒發對於其所有權、發明性、範圍、專利性、有效性或可執行性並不是決定性的。已頒發的專利和專利申請可能會在美國和國外的法院和專利局受到挑戰。例如，我們的專利申請或由此授予的任何專利可能通過第三方提交、反對或派生程序受到挑戰，我們的專利可能通過美國專利商標局的複審、各方間審查或授權後審查程序或宣告性判決訴訟或反訴受到挑戰。任何此類提交、訴訟或訴訟中的不利裁決可能會阻止我們專利權的頒發、縮小我們的範圍、使我們的專利權無效或使其無法執行、導致獨家經營權的喪失，或者限制我們阻止他人使用我們的平臺技術和產品或將其商業化的能力。上述任何一項都可能對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景產生重大不利影響。

由第三方引起或由我們、專利商標局或任何外國專利機構提起的幹擾或派生程序可能是必要的，以確定與我們的專利或專利申請有關的發明的優先權或所有權。不利的結果可能要求我們停止使用相關技術，或者試圖從勝利方那裏獲得授權。如果勝利方不以商業上合理的條件向我們提供許可(如果提供任何許可的話)，我們的業務可能會受到損害。

涵蓋我們候選產品的任何已頒發專利，包括因我們未決的或未來的專利申請而可能頒發的任何專利，如果在美國或國外的法庭上受到質疑，都可能被認定為無效或不可強制執行。

隨着越來越多的團隊開始從事與我們的候選產品相關的領域的科學研究和產品開發，例如IL-23R、α4β7整合素或Hepcidin模擬物，我們的專利或我們授權的專利通過專利幹擾、派生訴訟、異議、重新審查而受到挑戰的風險。

訴訟或其他手段可能會增加。專利糾紛的不利結果可能通過以下方式對我們的業務產生重大不利影響：

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導致我們在相關司法管轄區失去專利權；

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對揚森或我們提起訴訟，或以其他方式阻止候選產品在相關司法管轄區商業化；

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要求楊森或我們獲得有爭議專利的許可；

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迫使詹森或我們停止使用有爭議的技術；或

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要求揚森或我們開發或獲得替代技術。

專利糾紛的不利結果可能嚴重損害我們與楊森的合作，或導致楊森終止楊森許可和合作協議。

知識產權糾紛可能會導致我們花費大量資源，並分散我們的人員對正常職責的注意力。無論有無正當理由，與知識產權索賠相關的訴訟或其他法律程序都是不可預測的，通常代價高昂且耗時，即使解決方案對我們有利，也可能會從我們的核心業務中轉移大量資源，包括分散我們的技術和管理人員的正常職責。此外，聽證會、動議或其他臨時程序或事態發展的結果可能會公開公佈，如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，可能會對我們普通股的市場價格產生重大不利影響。我們可能沒有足夠的財政或其他資源來適當地進行這類訴訟或法律程序。我們的一些競爭對手可能比我們更有效地承擔這類訴訟或法律程序的費用，因為他們擁有更多的財政資源和更成熟和發展的知識產權組合。因此，即使我們作出努力，也未必能防止第三者侵犯或盜用我們的知識產權，或成功挑戰我們的知識產權。專利訴訟或其他訴訟的發起和繼續帶來的不確定性可能會對我們在市場上的競爭能力產生重大不利影響。

第三方對知識產權侵權的索賠可能會阻礙或推遲我們的藥物發現和開發工作。

我們的商業成功在一定程度上取決於我們開發、製造、營銷和銷售我們的候選藥物以及使用我們的專有技術而不侵犯或以其他方式侵犯第三方的專利和專有權的能力。在我們正在開發候選產品的領域中，存在大量美國和外國頒發的第三方專利和未決專利申請，可能存在與使用或製造我們的候選產品和技術相關的要求材料、配方、製造方法或治療方法的第三方專利或專利申請。第三方可能會對我們提起法律訴訟，指控我們侵犯或以其他方式侵犯他們的專利或其他知識產權。鑑於我們的技術領域擁有大量專利，銷售我們的候選產品或實踐我們的技術可能會侵犯現有專利或未來授予的專利。由於專利申請可能需要數年時間才能發佈，並且在提交後可能會保密18個月或更長時間，而且未決的專利權利要求可以在發佈前進行修改，因此可能會有我們不知道的待審申請可能會導致已發佈的專利，這些專利可能會因我們肽療法技術平臺的實踐或我們候選產品的製造、使用或銷售而受到侵犯。此外，第三方可能會在未來獲得專利，並聲稱我們的候選產品或技術侵犯了這些專利。如果有管轄權的法院持有任何第三方專利，以涵蓋我們任何候選產品的製造過程、在製造過程中形成的任何分子或任何最終產品或配方本身, 任何此類專利的持有者都可以阻止我們將候選產品商業化，除非我們根據適用的專利獲得了許可，或者直到這些專利到期。隨着我們行業的擴張和更多專利的頒發，我們的候選產品或技術可能會引發侵犯他人專利權的索賠的風險增加。

對我們提出索賠的各方可能會獲得禁令或其他公平救濟，這可能會有效地阻礙我們將候選產品商業化的能力。對這些索賠的辯護，無論其是非曲直，都將涉及鉅額訴訟費用，並將大量轉移我們業務中的員工資源。即使我們成功地對任何侵權索賠進行了辯護，訴訟也是昂貴和耗時的，很可能會將管理層的注意力和大量資源從我們的核心業務上轉移開。如果針對我們的侵權索賠成功，我們可能不得不支付大量損害賠償金、限制我們的使用、支付版税或重新設計我們的侵權候選產品，這可能是不可能的，或者需要大量的時間和金錢支出。我們可能選擇向第三方專利持有者尋求許可，也可能被要求向第三方專利持有者尋求許可，並且很可能需要支付許可費或版税，或者兩者兼而有之，每一項都可能是鉅額的。然而，這些許可證可能不會以商業合理的條款提供，或者根本不會提供。即使我們能夠獲得許可，我們獲得的權利也可能是非排他性的，這將使我們的競爭對手能夠獲得我們被迫依賴的相同知識產權。此外，即使在沒有訴訟的情況下，我們也可能需要從第三方獲得許可證來推進我們的研究或允許我們的候選產品商業化，我們經常這樣做。我們可能無法以合理的成本或合理的條款獲得任何這些許可證(如果有的話)。在這種情況下，我們將無法進一步實踐我們的技術，也無法開發和商業化我們的任何候選產品，這可能會嚴重損害我們的業務。

我們可能無法識別相關的第三方專利，或者可能錯誤地解釋第三方專利的相關性、範圍或到期時間，這可能會對我們開發和營銷產品的能力產生不利影響。

我們不能保證我們的任何專利搜索或分析，包括相關專利的識別、專利權利要求的範圍或相關專利的到期，都是完整或徹底的，我們也不能確定我們已經識別出與我們的候選產品在任何司法管轄區商業化相關或必要的每一項第三方專利和在美國和國外的待處理申請。專利權利要求的範圍取決於對法律的解釋、專利的書面披露和專利的起訴歷史。我們對專利或待決申請的相關性或範圍的解釋可能是不正確的，這可能會對我們銷售產品的能力產生負面影響。我們可能會錯誤地確定我們的產品不在第三方專利的保護範圍內，或者可能會錯誤地預測第三方的待決申請是否會提出相關範圍的索賠。如果我們不能識別和正確解釋相關專利，可能會對我們開發和營銷產品的能力產生負面影響。

我們可能無法成功地獲得或維護必要的權利，以通過收購和許可證內保護我們的候選產品。我們可能會發現，我們的程序需要使用第三方持有的專有權，或者我們業務的增長可能在一定程度上取決於我們獲取、許可或使用這些專有權的能力。我們可能無法從我們確定為我們的候選產品所需的第三方處獲得或獲得許可內的成分、使用方法、工藝或其他第三方知識產權。即使我們能夠獲得感興趣的知識產權的許可，我們也可能無法獲得專有權，在這種情況下，其他人可能會使用相同的權利並與我們競爭。如果我們不能成功地獲得所需的第三方知識產權或保持我們現有的知識產權，我們可能不得不放棄該項目的發展，我們的業務和財務狀況可能會受到影響。

我們可能會受到以下指控的影響：我們的員工、顧問或獨立承包商錯誤地使用或披露了第三方的機密信息，或者我們的員工錯誤地使用或披露了前僱主或其他僱主聲稱的商業祕密。

我們的許多員工和顧問，包括我們的高級管理層和我們的科學創始人，都曾受僱於大學或其他生物技術或製藥公司，包括潛在的競爭對手。我們的一些員工和顧問，包括我們的每一位高級管理層成員和我們的每一位科學創始人，都簽署了與之前的聘用或保留相關的專有權、保密和競業禁止協議。我們可能會受到這樣的指控，即我們或這些員工、顧問或獨立承包商使用或披露了任何此類員工或顧問的前僱主或其他僱主的知識產權，包括商業祕密或其他專有信息。如果我們不能為任何此類索賠辯護，除了支付金錢損害賠償外，我們還可能失去寶貴的知識產權或人員。即使我們是

如果成功地對此類索賠進行辯護，訴訟可能會導致鉅額成本，並分散管理層的注意力。

我們可能會面臨挑戰我們已發行專利、因我們未決或未來專利申請而頒發的任何專利以及其他知識產權的發明權或所有權的索賠。

我們可能會受到前僱員、合作者或其他第三方對我們已頒發的專利、因我們的待決或未來申請或其他知識產權而頒發的任何專利的所有權權益的索賠。我們過去有過，將來也可能會有所有權糾紛，例如，由於參與開發我們的候選產品和技術的顧問或其他人的義務衝突而引起的糾紛。訴訟可能是必要的，以抗辯這些和其他索賠。

我們的一些知識產權是通過政府資助的項目產生的，因此可能受到聯邦法規的約束，如“遊行”權利、某些報告要求以及對美國公司的偏好。遵守這些規定可能會限制我們的專有權，並限制我們與非美國製造商簽訂合同的能力。

我們的一些知識產權是通過使用美國政府資金產生的，因此受到某些聯邦法規的約束。因此，根據1980年的《貝赫-多爾法案》(Bayh-Dole Act)或《貝赫-多爾法案》(Bayh-Dole Act)及其實施條例，美國政府可能在我們當前或未來的候選產品中擁有某些知識產權權利。這些美國政府在政府資助計劃下開發的某些發明的權利包括非獨家、不可轉讓、不可撤銷的全球許可，可以將發明用於任何政府目的。此外，在某些情況下，美國政府有權要求我們或我們的許可人將這些發明中的任何一項授予第三方獨家、部分獨家或非獨家許可(也稱為“進行權”)。如果我們或適用的許可方未能向政府披露發明並未在規定的期限內提交知識產權登記申請，美國政府也有權取得這些發明的所有權。此外，美國政府要求包含該主題發明的任何產品或通過使用該主題發明而生產的任何產品都必須基本上在美國製造，但有可能獲得豁免。這種對美國製造商的偏好可能會限制我們與非美國產品製造商就此類知識產權涵蓋的產品簽訂合同的能力。

我們對第三方的依賴要求我們分享我們的商業祕密，這增加了競爭對手發現這些祕密或我們的商業祕密被盜用或泄露的可能性。

因為我們希望在我們的候選產品的開發和製造中依賴於第三方，所以我們有時必須與他們分享商業祕密。我們尋求通過在開始研究或披露專有信息之前與我們的顧問、員工、第三方承包商和顧問簽訂保密協議、材料轉讓協議、諮詢協議或其他類似協議來部分保護我們的專有技術。這些協議通常會限制第三方使用或披露我們的機密信息(包括我們的商業祕密)的權利。儘管在與第三方合作時採用了合同條款，但共享商業祕密和其他機密信息的需要增加了此類商業祕密被我們的競爭對手知曉、被無意中納入其他人的技術或被披露或違反這些協議使用的風險。鑑於我們的專有地位在一定程度上基於我們的專有技術和商業祕密，競爭對手發現我們的商業祕密或其他未經授權的使用或披露將損害我們的競爭地位，並可能對我們的業務和運營結果產生不利影響。

如果我們的商標和商號沒有得到充分的保護，那麼我們可能無法在我們感興趣的市場上建立知名度，我們的業務可能會受到不利影響。

我們可能不會為我們的候選產品獲得商業商標名的註冊商標。我們獲得的任何商標或商號都可能被質疑、侵犯、規避、宣佈為通用商標或被認定為侵犯了其他商標。我們可能無法保護我們對這些商標和商品名稱的權利，或者可能被迫停止使用這些名稱。如果我們不能根據我們的

如果我們沒有註冊商標和商號，我們可能無法有效地競爭，我們的業務可能會受到實質性的不利影響。

知識產權不一定能解決我們業務面臨的所有潛在威脅。

我們的知識產權對未來的保護程度是不確定的，因為知識產權有其侷限性，可能不能充分保護我們的業務。以下示例是説明性的：

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其他人可能能夠製造與我們的候選產品相似的化合物或配方，但這些化合物或配方不在我們擁有、許可或控制的任何專利的權利要求範圍內；

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我們或任何戰略合作伙伴可能不是第一個做出我們擁有的已頒發專利或未決專利申請所涵蓋的發明的公司；

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我們可能不是第一個提交專利申請的公司，這些專利申請涵蓋了我們的某些發明；

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其他公司可以自主開發相同、相似或替代的技術，而不侵犯、挪用或侵犯我們的知識產權；

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我們未決的專利申請有可能不會產生已頒發的專利；

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已頒發的專利可能不會為我們提供任何競爭優勢，或者可能被縮小或認定為無效或不可執行，包括由於法律挑戰；

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我們的競爭對手可能會在美國和其他國家進行研究和開發活動，為某些研究和開發活動提供免受專利侵權指控的避風港，以及在我們沒有專利權的國家進行研究和開發活動，然後可能利用從這些活動中獲得的信息開發出有競爭力的產品，在我們的主要商業市場銷售；

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我們可以選擇不申請專利，以保護某些商業祕密或專有技術，而第三方隨後可能會提交涵蓋該等商業祕密或專有技術的專利；以及

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別人的專利可能會對我們的業務產生不利影響。

如果這些事件中的任何一個發生，都可能對我們的業務和財務狀況產生實質性的不利影響。

與我們普通股所有權相關的風險

無論我們的經營業績如何，我們的股價一直並可能繼續波動，可能會下跌。

我們的股價過去一直在波動，未來可能也會波動。從2020年1月1日到2021年3月31日，我們普通股的報告銷售價格在每股5.30美元到32.10美元之間波動。一般的股票市場，特別是生物技術公司的市場經歷了極端的波動，這種波動往往與特定公司的經營業績無關。由於這種波動，投資者在我們普通股上的投資可能會遭受損失，包括由於這些“風險因素”和本年度報告中其他地方討論的因素。

我們股價的波動可能會使我們面臨證券集體訴訟。

證券集體訴訟經常是在證券市場價格下跌後對公司提起的。如果我們面臨這樣的訴訟，可能會導致鉅額成本，轉移管理層的注意力和資源，這可能會損害我們的業務。

我們有義務對財務報告制定和保持適當和有效的內部控制，任何未能保持這些內部控制的充分的內部控制都可能對投資者對我們公司的信心產生不利影響，從而影響我們普通股的價值。

根據薩班斯-奧克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)第404節(第404節)，我們必須提交一份管理層關於我們財務報告內部控制有效性的報告。這項評估需要包括披露管理層在財務報告內部控制方面發現的任何重大弱點。此外，如果我們在2021年6月30日的公開流通股大於或等於7.0億美元，我們的獨立註冊會計師事務所將被要求從我們必須提交給SEC的截至2021年12月31日的財年年度報告開始，證明我們對財務報告的內部控制的有效性。屆時，如果我們存在重大弱點，我們的獨立註冊會計師事務所就會對我們的財務報告內部控制提出負面意見。

我們目前沒有內部審計小組，我們可能需要聘請更多具有適當上市公司經驗和技術會計知識的會計和財務人員，並繼續進行昂貴和具有挑戰性的程序，編制系統和處理執行第404條所需評估所需的文件。我們可能無法及時完成我們的持續評估、測試和任何必要的補救措施。在評估我們的內部控制時，如果我們發現我們的財務報告內部控制存在一個或多個重大缺陷，或者未能彌補任何重大缺陷，我們將無法斷言我們的財務報告內部控制是有效的。任何重大缺陷或其他未能保持對財務報告的內部控制，都可能嚴重抑制我們準確報告財務狀況或運營結果的能力。

我們的公司註冊證書規定，特拉華州衡平法院是我們與股東之間幾乎所有糾紛的獨家法庭，這可能會限制我們的股東在與我們或我們的董事、高級管理人員或員工的糾紛中獲得有利的司法論壇的能力，這可能會限制我們的股東在與我們或我們的董事、高級管理人員或員工的糾紛中獲得有利的司法論壇的能力。

我們修訂和重述的公司註冊證書(“公司註冊證書”)規定，特拉華州衡平法院將是某些訴訟和程序的獨家法庭。此外，修訂後的1933年證券法第22條賦予聯邦法院和州法院對所有證券法訴訟的同時管轄權。因此，州法院和聯邦法院都有管轄權受理此類索賠。法院條款的選擇可能會限制股東在司法法院提出其認為有利於糾紛的索賠的能力，這可能會阻礙此類訴訟。或者，如果法院發現我們的公司註冊證書中包含的法院條款的選擇在訴訟中不適用或不可執行，我們可能會在其他司法管轄區產生與解決此類訴訟相關的額外費用。

我們的憲章文件和特拉華州法律中的一些條款可能具有反收購效果，可能會阻礙其他公司收購我們，即使收購對我們的股東有利，並可能阻止我們的股東試圖更換或撤換我們目前的管理層。

我們的公司註冊證書和章程中有一些條款，如分類董事會的存在和“空白支票”優先股的授權，這些條款可能會使第三方很難獲得或試圖收購我們公司的控制權，即使我們的股東認為控制權的變更是有利的。這些規定可能會使股東更難更換負責任命我們管理層成員的董事會成員，從而挫敗或阻止股東試圖更換或撤換我們目前的管理層。

此外，由於我們是在特拉華州註冊成立的，我們受特拉華州公司法第203條的規定管轄，該條款禁止擁有我們已發行有表決權股票15%或更多的人在收購我們已發行有表決權股票超過15%的交易日期後三年內與我們合併或合併，除非合併或合併以規定的方式獲得批准。我們的公司註冊證書、我們的章程或特拉華州法律中任何具有延遲或阻止控制權變更的條款都可能限制我們的股東從他們持有的普通股中獲得溢價的機會，還可能影響一些投資者願意為我們的普通股支付的價格。

一般風險因素

我們使用淨營業虧損結轉來抵消未來應税收入的能力，以及我們使用税收抵免結轉的能力，可能會受到一定的限制。

我們利用聯邦和州淨營業虧損(“NOL”)來抵銷潛在的未來應税收入和相關所得税的能力取決於我們未來應税收入的生成，我們無法確切地預測我們何時或是否會產生足夠的應税收入來使用我們的NOL。在我們繼續產生應税損失的情況下，未使用的損失將結轉以抵消未來的應税收入(如果有的話)，直到這些未使用的損失到期。

根據修訂後的1986年“國税法”第382和383條，如果一家公司經歷了“所有權變更”，通常定義為某些股東在三年內其股權所有權變化超過50個百分點(按價值計算)，公司利用變更前淨營業虧損結轉或NOL以及其他變更前税收屬性(如研發税收抵免)來抵消變更後應納税所得額或納税義務的能力可能是有限的。我們在過去和今年經歷了所有權變更，導致我們使用NOL和信用的能力每年都受到限制。此外，由於未來的股票發行或股票所有權的其他變化，我們可能會經歷隨後的所有權變化，其中一些是我們無法控制的。因此，我們財務報表中列報的NOL和税收抵免結轉的金額可能會受到限制，可能會到期而無法使用。我們的NOL的任何重大限制或到期都可能會有效地增加我們未來的納税義務，從而損害我們未來的經營業績。

我們可能有額外的納税義務。

在我們開展業務的司法管轄區內，我們定期接受税務機關的審計。儘管我們相信我們的税務狀況是合理的，但税務審計和相關訴訟的最終結果可能與我們歷史所得税撥備和應計項目中反映的結果大不相同，我們可能需要評估額外税款和/或鉅額罰款或罰款。任何審計或訴訟的解決都可能對我們的財務狀況和經營結果產生不利影響。我們和我們的子公司正在進行公司間交易，其條款和條件可能會受到税務機關的審查，這可能會導致額外的税收和/或罰款。

第二項。未登記的股權證券銷售和收益的使用

最近出售的未註冊證券

沒有。

股份或公司股權證券的回購

沒有。

第三項。高級證券違約

沒有。

第四項。煤礦安全信息披露

不適用。

第五項。其他信息

沒有。

第6項。展品

展品索引


展品		以引用方式成立為法團
數	展品説明	形式	安全檔案號	展品	申報日期
3.1	修訂及重訂的公司註冊證書	8-K	001-37852	3.1	8/16/2016
3.2	修訂及重新制定附例	S-1/A	333-212476	3.2	8/1/2016
31.1+	根據2002年薩班斯-奧克斯利法案第3302節通過的1934年《證券交易法》第13a-14(A)條或第15d-14(A)條規定的首席執行官證書
31.2+	根據2002年薩班斯-奧克斯利法案第3302節通過的1934年《證券交易法》第13a-14(A)條或第15d-14(A)條規定的首席財務官證明
32.1+**	根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906節通過的《美國法典》(18U.S.C.§1350)第13a-14(B)條或第15d-14(B)條規定的首席執行官和首席財務官的證明，以及《美國法典》第18編第63章第1350節的規定。
101.INS+	XBRL實例文檔-實例文檔不會出現在交互式數據文件中，因為它的XBRL標記嵌入在內聯XBRL文檔中。
101.SCH+	XBRL分類擴展架構文檔
101.CAL+	XBRL分類擴展計算鏈接庫文檔
101.DEF+	XBRL分類擴展定義Linkbase文檔
101.LAB+	XBRL分類擴展標籤Linkbase文檔
101.PRE+	XBRL分類擴展演示文稿Linkbase文檔
104	封面交互數據文件-封面交互數據文件不會顯示在交互數據文件中，因為其XBRL標記嵌入在內聯XBRL文檔中

隨函提交的+*

*表示管理合同或補償計劃或安排。

*我們注意到，隨本10-Q表格季度報告附在附件432.1的本證書並未被視為已備案。提交給美國證券交易委員會(Securities And Exchange Commission)，不得通過引用的方式併入任何提交給美國證券交易委員會(SEC)的文件主角治療公司根據修訂後的1933年證券法或1933年證券交易法經修訂的1934年，不論是在表格10-Q的日期之前或之後訂立，不論任何一般此類申請中包含的公司語言。

簽名

根據1934年證券交易法的要求，註冊人已正式促使本報告由正式授權的以下簽名者代表其簽署。

	主角治療公司。


日期：2021年5月4日	由以下人員提供：
`		迪內什·V·帕特爾博士
		總裁、首席執行官兼董事
		(首席行政主任)

日期：2021年5月4日	由以下人員提供：
		唐·卡爾科芬
		首席財務官
		(首席財務會計官)