美國

美國證券交易委員會

華盛頓特區20549

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表10-Q

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截至2021年3月31日的季度業績

或



委託檔號：000-29959

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木薯科學公司

(註冊人的確切名稱見其章程)





德克薩斯州奧斯汀260號套房，德克薩斯州首府7801N，郵編：78731

(512) 501-2444

(註冊人主要執行辦公室的地址，包括郵政編碼)和

電話號碼，包括區號)



根據該法第12(B)條登記的證券：





用複選標記表示註冊人(1)是否在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類報告的較短期限內)提交了1934年證券交易法第13條或第15(D)條要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內是否符合此類提交要求。YES☑No☐

用複選標記表示註冊人是否已在過去12個月內(或在註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T規則第405條(本章232.405節)要求提交的每個互動數據文件。YES☑No☐

用複選標記表示註冊人是大型加速申請者、加速申請者、非加速申請者、較小的報告公司還是新興的成長型公司。請參閲《交易法》第12b-2條規則中的“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小報告公司”和“新興成長型公司”的定義。



如果是新興成長型公司，請用複選標記表示註冊人是否已選擇不使用延長的過渡期來遵守根據交易法第13(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則。☐

用複選標記表示註冊人是否為空殼公司(如交易法第12b-2條所定義)。YES☐No☑

説明截至最後實際可行日期，發行人所屬各類普通股的流通股數量。







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木薯科學公司



目錄





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第一部分財務信息



第一項、財務報表



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參見簡明財務報表附註。

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參見簡明財務報表附註。

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參見簡明財務報表附註。

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木薯科學公司



簡明財務報表附註

(未審核)



注1.一般和流動性



木薯科學公司(以下簡稱“本公司”)發現並開發可為患者和醫療保健專業人員提供顯著改善的候選專利藥品。該公司通常將其發現和產品開發的重點放在神經系統疾病上。



本公司所附未經審核簡明財務報表乃根據美國公認的中期財務資料會計原則(“GAAP”)及Form 10-Q季度報告及S-X法規第10條的指示編制。因此，簡明財務報表不包括GAAP要求的完整財務報表的所有信息和腳註。本公司管理層認為，所有調整，包括正常的經常性調整，被認為是公平列報所必需的，都已包括在內。截至2021年3月31日的三個月的經營業績不一定表明任何其他中期或2021年的預期結果。有關詳細信息，請參閲公司截至2020年12月31日的年度報告Form 10-K中包含的財務報表及其腳註。



冠狀病毒病2019年(新冠肺炎)



截至2021年4月29日，一種名為2019年冠狀病毒病或新冠肺炎的新型傳染病的廣泛爆發並未對公司的運營或財務狀況產生重大影響。然而，這場大流行給國民經濟造成了動態和不確定的局面。該公司繼續密切關注最新信息，以便及時作出知情的商業決定，並公開披露疫情對其運營和財務狀況的潛在影響。疫情的範圍是史無前例的，目前無法合理估計其對公司運營和財務狀況的長期影響。



流動性



公司自成立以來出現了嚴重的淨虧損和負現金流，截至2021年3月31日累計虧損1.784億美元。該公司預計其未來的現金需求將會很大。該公司未來現金需求的數額和時間將取決於監管機構和市場對其候選產品的接受程度，以及該公司用於研究和開發、配製、製造、商業化和支持其產品的資源。公司未來可能會通過公共或私人融資尋求額外資金，如果此類資金可用，並且條款為公司所接受的話。不能保證會以優惠的條件獲得額外的融資，或者根本不能保證。然而，管理層相信，目前的營運資金狀況將足以滿足公司至少在未來12個月內的營運資金需求。





注2.重大會計政策



使用預估



本公司根據公認會計準則編制其簡明財務報表時作出估計和假設。這些估計和假設影響於簡明財務報表日期報告的資產和負債額以及或有資產和負債的披露，以及報告期內報告的收入和發生的費用。該公司持續評估其估計，包括與製造協議和研究合作有關的估計。實際結果可能與這些估計和假設不同。



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現金和現金等價物與信用風險集中度



公司以現金和現金等價物進行投資。本公司將原始到期日為三個月或以下的高流動性金融工具視為現金等價物。被認為是現金等價物的高流動性投資包括貨幣市場賬户、存單和國庫券。該公司在一家金融機構維持其現金和現金等價物。



公允價值計量



公司使用以下輸入按公允價值報告其現金和現金等價物為1級、2級或3級：





如果金融工具使用的投入屬於層次結構的不同級別，則該工具將根據對公允價值計算有重要意義的最低投入水平進行分類。現金和現金等價物的公允價值基於2021年3月31日和2020年12月31日的一級投入。



贈款收益



在截至2021年3月31日和2020年3月31日的三個月內，根據美國國立衞生研究院(NIH)的研究撥款，該公司分別獲得了總計60萬美元和130萬美元的補償。該公司將這些贈款的收益記錄為其研究和開發費用的減少額。

股票薪酬



公司按所有股票期權和其他基於股票的獎勵的公允價值確認非現金費用。本公司採用Black-Scholes期權估值模型(“Black-Scholes”)計算股票期權的公允價值，採用單一期權獎勵法和直線歸因法。對於授予的所有期權，它以直線為基礎將由此產生的公允價值確認為每個股票期權歸屬期間的費用，通常為四年。



本公司已授予基於股票的獎勵，這些獎勵可在達到某些績效標準時授予(“績效獎勵”)。該公司將績效獎勵的數量乘以授予日其普通股的公允價值，以計算每項獎勵的公允價值。它估計了一段隱含的服務期，以達到每個獎項的績效標準。當公司得出結論認為有可能達到業績標準時，將由此產生的公允價值確認為隱含服務期內的費用。它定期審查並酌情更新其對隱含服務期的估計和關於實現業績標準的結論。績效獎勵背心和普通股在達到績效標準時發行。



每股淨虧損



本公司根據報告期內已發行普通股的加權平均數計算每股基本淨虧損。稀釋每股淨虧損是根據已發行普通股的加權平均數加上潛在稀釋性已發行普通股的加權平均數，採用庫存股方法計算的。潛在稀釋普通股由已發行普通股期權和認股權證組成。公司的淨虧損和綜合虧損沒有區別。



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公司在計算每股基本淨虧損和稀釋後淨虧損時包括了以下內容(單位為千，每股數據除外)：









本公司在計算稀釋後每股淨虧損時不包括普通股期權和已發行認股權證，因為計入未償還期權和未償還認股權證的效果將是反攤薄的。



金融工具的公允價值

金融工具包括應付帳款和應計負債。某些金融工具的估計公允價值可使用現有市場信息或其他適當的估值方法來確定。然而，在解釋市場數據以制定公允價值估計時，需要相當大的判斷力；因此，估計不一定表明在當前市場交易中可以實現或將支付的金額。使用不同市場假設及/或估計方法的影響可能對估計公允價值金額產生重大影響。應付賬款及應計負債之賬面值按成本計算，由於該等票據到期日較短，故接近公允價值。



研究合同成本和應計項目



公司與研究機構和其他第三方供應商簽訂了各種研發合同。這些協議通常是可以取消的，相關付款在發生時被記錄為研究和開發費用。該公司記錄了估計的正在進行的研究成本的應計項目。在評估應計負債的充分性時，公司分析研究的進展情況，包括事件的階段或完成情況、收到的發票和合同成本。在確定任何報告期結束時的應計餘額時，會作出重大判斷和估計。實際結果可能與公司的估計不同。本公司的歷史應計項目估計與實際成本沒有實質性差異。



獎勵獎金計劃



2020年，公司制定了2020年度現金獎勵計劃(以下簡稱“計劃”)，以激勵計劃參與者。該計劃下的獎勵被列為會計準則編纂(ASC)718“基於股票的補償”下的責任獎勵。每個潛在計劃獎勵的公允價值將在授予日期確定後確定，並將在每個報告期重新計量。當績效條件被認為可能滿足時，與計劃相關的薪酬費用將在每個計劃獎勵的預期實現期間確認。有關該計劃的進一步討論，請參見注釋7。



租約



公司確認租賃產生的資產和負債。對於經營租賃，本公司須在簡明資產負債表中確認使用權資產和租賃負債，該資產和租賃負債最初按租賃期內租賃付款的現值計量。該公司為所有符合條件的租約選擇了短期租約認可豁免。這意味着，對於符合條件的租賃，公司不確認使用權資產或租賃負債。由於本公司的租約並無提供隱含利率，因此，該公司根據生效日期所得的資料，採用遞增借款利率來釐定租賃付款的現值。租賃付款的租賃費用在租賃期限內以直線方式確認。



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所得税



本公司按資產負債法核算所得税。遞延税項資產及負債是根據現有資產及負債的賬面金額與其各自税基之間的差額而產生的估計未來税項後果確認。遞延税項餘額根據當前頒佈的税法進行調整，以反映税率，這些税法將在預計暫時性差異逆轉的年份生效。該公司積累了大量遞延税金資產，反映了淨營業虧損和税收抵免結轉的税收影響，以及用於財務報告的資產和負債的賬面金額與用於所得税的金額之間的臨時差異。某些遞延税項資產的變現取決於未來收益。該公司不確定未來收益的時間和金額。因此，公司會以估值津貼抵銷這些遞延税項資產。



本公司根據美國會計準則第740條“所得税”對不確定税位進行會計處理，明確了税位不確定性的會計處理。這些規定要求，只有在税務機關根據税務狀況的技術價值進行審查後，該狀況更有可能持續的情況下，才會在公司的簡明財務報表中確認該狀況的影響。與不確定的納税狀況相關的任何利息和罰款都將反映為所得税費用的組成部分。



附註3.股東權益和基於股票的薪酬費用



截至2021年3月31日和2020年3月31日的三個月內股東權益活動



在截至2021年3月31日和2020年3月31日的三個月內，公司已發行普通股和股東權益變動情況如下：





2021註冊直銷產品



2021年2月12日，本公司完成了普通股發行，據此，某些投資者以每股49.00美元的價格購買了4081,633股普通股。扣除發售費用後，此次發售的淨收益約為1.898億美元。



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在市場上發行普通股



2020年3月27日，本公司設立了一項市場發售計劃(“ATM”)，根據美國證券交易委員會(SEC)於2020年5月5日宣佈生效的貨架登記聲明，不時出售總髮行價高達1億美元的公司普通股股票。該公司有義務支付發售普通股所得毛收入的3.0%的佣金。公司沒有義務在此次發行中出售任何股份。



在截至2021年3月31日和2020年3月31日的三個月內，ATM機下沒有普通股銷售。



普通股認股權證



2018年8月，公司在發行普通股的同時，發行了認股權證，購買最多910萬股普通股。



在截至2021年3月31日的三個月內，本公司根據認股權證行使60萬股股份所得收益為70萬美元。在截至2020年3月31日的三個月中，本公司根據認股權證行使290萬股股票所得收益為360萬美元。



截至2021年3月31日，沒有剩餘未發行的普通股認股權證。



2021年股票期權和業績獎勵活動



在截至2021年3月31日的三個月內，根據本公司的股票期權計劃未償還的股票期權和未授予績效獎勵發生了以下變化：





截至2021年3月31日未償還期權的加權平均行權價為10.80美元。由於未償還期權歸屬於當前剩餘的2.0年歸屬期間，公司預計將確認160萬美元的非現金支出。如果授予傑出績效獎，公司將在隱含服務期內確認230萬美元的非現金支出。



在截至2021年3月31日的三個月內，共有163,398份股票期權被行使。在行使的股票期權中，有28383個股票期權以滿足行使價格的方式進行了淨結算，沒有收到任何現金收益。截至2021年3月31日，該公司的收益總額為1,746,000美元，包括支付的475,000美元現金和記錄為其他流動資產應收賬款的1,271,000美元，原因是時間上的差異。本公司於2021年4月收到所有與行使股票期權有關的應收賬款。



在截至2020年3月31日的三個月內，沒有行使任何股票期權。



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2021年股票薪酬費用



在截至2021年3月31日和2020年3月31日的三個月內，公司的股票薪酬支出如下(單位：千)：

2018年股權激勵計劃



2018年1月，公司董事會(以下簡稱董事會)批准了公司2018年綜合激勵計劃(《2018年計劃》)。董事會或董事會指定的委員會負責2018年計劃的管理，並根據2018年計劃的條款確定授予的每個選項的條款和條件。根據2018年計劃，公司的員工、董事和顧問有資格獲得獎勵，包括授予股票期權和績效獎。基於股票的獎勵通常在授予之日起10年內到期。2018年計劃規定發行最多100萬股普通股，每股票面價值0.001美元，可按2018年計劃規定進行調整。



當股票期權或業績獎勵在扣除行權價格和税款後行使時，發行的股票數量將減去與獲獎者應繳税款相等的股票數量，該數量的股票將被註銷。然後，該公司使用其現金向税務機關支付獲獎者及其代表所欠的法定税額。





注4.所得税



本公司在截至2021年3月31日的三個月內沒有計提所得税，因為它預計2021年全年將出現淨虧損，其任何好處都將被估值免税額的增加所抵消。截至2020年3月31日的三個月也沒有所得税撥備。



注5.承諾



使用權資產和負債



該公司在得克薩斯州奧斯汀擁有約6,000平方英尺辦公空間的不可取消運營租賃，該租賃將於2024年4月30日到期。截至2021年3月31日的未來租賃付款如下(單位：千)：





在2021年3月31日之後，該公司在得克薩斯州奧斯汀簽訂了額外3600平方英尺辦公空間的租賃協議，該協議將於2022年4月30日到期。根據本租約，未來的租賃支付總額為64,000美元。

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截至2021年3月31日和2020年3月31日的三個月的租金支出總額分別為23,000美元和25,000美元。



截至2021年3月31日的三個月內，沒有為經營租賃負債支付現金。在截至2020年3月31日的三個月中，為經營租賃負債支付的現金總額為25,000美元。



其他承諾



公司通過內部和協作計劃相結合的方式進行產品研發計劃，其中包括與大學、合同研究組織和臨牀研究地點的安排等。本公司與這些組織有可撤銷的合同安排。該公司根據這些合同承擔的義務主要基於所提供的服務。截至2021年3月31日，該公司還擁有總額為817,000美元的不可撤銷的模擬膠片製造承諾。





附註6.房產和設備的銷售



截至2021年3月31日的三個月內，沒有出售房產和設備。在截至2020年3月31日的三個月內，該公司將多餘的製造設備出售給第三方，共獲得10萬美元的收益。





注7.2020現金激勵獎金計劃



2020年8月26日，董事會批准了該計劃。該計劃旨在通過創建一項“風險”現金獎金計劃來促進公司的長期成功，該計劃將在公司市值大幅增加的同時，向計劃參與者提供額外的現金補償。該計劃被認為是“有風險的”，因為除非該公司的市值大幅增加，並且滿足該計劃中規定的某些其他條件，否則計劃參與者將不會獲得現金獎金。具體地説，除非(1)本公司完成一項構成出售本公司或其資產所有權的合併或收購交易(合併交易)，或(2)董事會薪酬委員會(薪酬委員會)確定本公司手頭有足夠的現金(如該計劃的定義)，否則計劃參與者將不會獲得任何現金紅利。由於有關這些要求的固有自由裁量權和不確定性，公司得出結論，截至2021年3月31日尚未出現計劃批准日期。



如果發生合併交易，計劃參與者將獲得所有賺取的現金獎金。



就本計劃而言，本公司的市值是根據(1)本公司在納斯達克資本市場的一股收盤價乘以本公司已發行和已發行股票以及購買本公司股票的期權總額，或(2)在合併交易中支付給本公司證券持有人的總對價來確定的。這構成了適用會計指導下的市場狀況。



每當公司市值大幅增加時，該計劃都會觸發潛在的現金獎金，最高可達50億美元的市值。該計劃規定了14筆增量金額，金額在2億美元至50億美元之間(每一筆增量都是一個“估值里程碑”)。每個估值里程碑都會觸發一個潛在的現金獎金獎勵，獎勵金額在計劃中定義的預設金額。每個估值里程碑必須達到並保持不少於20個連續交易日，計劃參與者才有資格獲得潛在的現金獎金獎勵。與估值里程碑相關的每筆現金獎金中約59%需要由薪酬委員會進行調整和批准。任何未經薪酬委員會裁決的金額都不再可用於分配。



如果公司連續20個交易日的市值超過50億美元，所有估值里程碑都將被視為實現，在這種情況下，現金獎金的範圍從最低1.374億美元到假設的最高3.223億美元不等。現金獎金的支付將推遲到(1)公司完成合並交易，或(2)薪酬委員會確定公司手頭有足夠的現金支付(每個都是“業績條件”)，這兩種情況都不能

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從未發生過。因此，即使公司市值大幅增加，也不能保證計劃參與者將獲得根據計劃獎勵的現金獎金。



該計劃作為責任獎勵入賬。每個估值里程碑獎勵的公允價值將在授予日期確定後確定，並將在每個報告期重新計量。當績效條件被認為可能達到時，與本計劃相關的補償費用將在14個估值里程碑的預期實現期內確認。



2020年10月13日，公司實現首個估值里程碑。隨後，薪酬委員會批准了向所有計劃參與者發放總計730萬美元的潛在現金獎金，這取決於未來對績效條件的滿意程度。



在截至2021年3月31日的三個月內，公司實現了八個估值里程碑，觸發了公司對所有計劃參與者的潛在義務，金額從最低5,990萬美元到假設最高1.45億美元，由薪酬委員會確定。然而，沒有記錄補償費用，因為沒有發生授予日期，也沒有被認為有可能滿足任何履行條件。薪酬委員會批准現金獎金後，計劃參與者無需繼續服務。



在截至2021年3月31日的三個月內，未授權或根據本計劃向參與者支付實際現金。





附註8.最近發佈的會計公告



2019年12月，FASB發佈了會計準則更新(ASU)第2019-12號，所得税(主題740)簡化所得税會計，作為其降低會計準則複雜性的舉措的一部分。該指導意見修改了某些已變得多餘、過時或過時的披露要求。此外，本指導意見修正了對税法或税率變化的中期影響的會計處理，並簡化了特許經營税的會計處理。本指導意見適用於2020年12月15日以後的年度期間，包括過渡期。2021年第一季度採用ASU 2019-12並未對公司的簡明財務報表產生實質性影響。





第二項：管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析



本討論和分析應與本季度報告10-Q表中其他地方包含的木薯科學公司(“公司”、“我們”、“我們”或“我們”)的簡明財務報表和附註一起閲讀。(br}本討論和分析應與卡薩瓦科學公司(以下簡稱“本公司”、“我們”、“我們”或“我們的”)的簡明財務報表和附註一起閲讀。運營結果不一定代表未來可能出現的結果。



本Form 10-Q季度報告包含根據1995年“私人證券改革法案”的定義被視為前瞻性陳述的某些陳述。我們打算讓這樣的聲明受到由此創造的避風港的保護。前瞻性陳述涉及預期、信念、預測、未來計劃和戰略、預期事件或趨勢以及與非歷史事實有關的類似表述。在某些情況下，您可以通過“預期”、“相信”、“可能”、“估計”、“預期”、“打算”、“可能”、“計劃”、“潛在”、“應該”、“將”和“將”等術語或其他類似術語的否定來識別前瞻性陳述。



前瞻性陳述基於我們對未來業績的信念、假設和預期，並考慮了我們目前掌握的所有信息。前瞻性陳述涉及風險和不確定性，我們的實際結果和事件的時間可能與前瞻性陳述中討論的結果大不相同。此類前瞻性陳述的例子包括但不限於有關以下內容的陳述：

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此類前瞻性陳述和我們的業務涉及風險和不確定因素，包括但不限於以下內容：



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還請參閲我們截至2020年12月31日的財政年度Form 10-K年度報告中題為“風險因素”的章節，因為此類風險因素可能會在我們提交給美國證券交易委員會(SEC)的報告中定期修改、更新或修改，以瞭解影響我們的這些風險和其他風險的更多信息。

我們提醒您不要過度依賴前瞻性陳述，因為我們未來的結果可能與它們明示或暗示的結果大不相同。除非法律另有要求，否則我們不打算更新與本季度報告10-Q表中討論的事項相關的任何前瞻性聲明，無論是書面的還是口頭的。



我們的神經變性研究項目得益於美國國立衞生研究院(“NIH”)的長期科學和財政支持。本季度報告(Form 10-Q)的內容完全由我們負責，不一定代表NIH的任何官方觀點。



概述

木薯科學公司是一家臨牀階段的生物技術公司，總部設在德克薩斯州奧斯汀。我們的任務是檢測和治療神經退行性疾病，如阿爾茨海默病。我們的新科學基於穩定-但不是去除-大腦中的一種關鍵蛋白質。



在過去的10年裏，我們將最先進的技術與神經生物學的新見解相結合，為阿爾茨海默氏症和其他神經退行性疾病開發了新的解決方案。我們的戰略是利用我們獨特的科學/臨牀平臺，開發一流的治療阿爾茨海默氏症等神經退行性疾病的計劃。



我們目前有兩個臨牀階段的生物製藥資產正在開發中：





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我們治療阿爾茨海默病的科學方法尋求同時改善神經變性和神經炎症。我們相信，我們改善大腦多種重要功能的能力代表了一種解決阿爾茨海默氏症的新的、不同的和關鍵的方法。



我們的主要候選治療產品Simufilam是一種專利小分子(口服)藥物。Simufilam針對的是阿爾茨海默病患者大腦中一種名為細絲A(FLNA)的蛋白質的改變形式。已發表的研究表明，改變形式的FLNA會導致神經元功能障礙、神經元變性和神經炎症。



我們相信Simufilam通過將改變的FLNA恢復到其天然的、健康的構象來改善大腦健康，從而對抗改變的FLNA的下游毒性效應。我們已經產生並發表了使用Simufilam改善大腦健康的實驗和臨牀證據。重要的是，西莫菲蘭並不依賴於清除大腦中的澱粉樣蛋白。由於Simufilam有一個獨特的作用機制，我們認為它的潛在治療效果可能與其他旨在治療神經變性的候選治療藥物相加或協同。



Simufilam已經在疾病的動物模型中證明瞭多種有益的效果，包括使神經傳遞正常化，減少神經炎症，抑制神經退行性變，恢復記憶和認知。



Simufilam和SavaDx都是內部發現和設計的，我們的學術合作者在大約2008年至今的研究活動中確定了它們的特徵。我們擁有這些藥物資產和相關技術在全球範圍內的獨家權利，對任何第三方都沒有特許權使用費義務。我們關於Simufilam和將Simufilam用於阿爾茨海默病和其他神經退行性疾病的專利保護目前將持續到2033年，其中包括6項已頒發的專利以及相關的專利申請和申請。此外，我們還擁有西莫非蘭的專利保護，用於治療某些癌症，一直持續到2034年。我們目前沒有與SavaDx相關的專利或專利申請，SavaDx在美國受商業祕密、技術訣竅和其他專有權利技術的保護。



阿爾茨海默病是一種進行性神經退行性疾病，影響認知、功能和行為。目前還沒有治療這種疾病的藥物療法。根據慈善組織阿爾茨海默病國際(阿爾茨海默病國際)的數據，截至2020年，全球約有5000萬痴呆症患者，預計到2050年，這一數字將增加到1.5億，全球痴呆症的年成本現在超過1萬億美元。根據非營利組織阿爾茨海默氏症協會的數據，從現在到2050年，美國阿爾茨海默氏症的發病率預計將增加近兩倍。如果發生這種情況，阿爾茨海默氏症有可能對國民經濟造成重大的財政消耗。



2a期研究

2019年，我們在NIH下屬的國家老齡研究所(National Institute on Aging，NIA)的大力支持下，在美國完成了一項小型、首例住院、臨牀概念驗證、開放標籤的Simufilam 2a期研究。西莫非侖治療28天可顯著改善阿爾茨海默病病理、神經變性和神經炎症的關鍵生物標誌物(p )



2b期研究

2020年9月，我們宣佈了使用Simufilam治療阿爾茨海默病的2b期研究的最終結果。在這項由美國國立衞生研究院資助的臨牀研究中，阿爾茨海默病患者每天服用50毫克或100毫克的西莫非侖，連續28天，顯示出統計學意義(p )。



開放標籤研究

2020年3月，我們啟動了一項長期、開放的研究，以評估西莫非在阿爾茨海默病患者中的療效。這項研究旨在監測西莫非侖100毫克每日兩次，持續12個月或更長時間的長期安全性和耐受性。另一個研究目標是使用ADAS-Cog來衡量認知的變化，ADAS-Cog是阿爾茨海默病認知的標準測試。研究方案在6個月、9個月和12個月時進行了預先指定的認知測量。

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這項研究還使用神經精神病學問卷(NPI)來評估痴呆症相關行為的存在和嚴重程度。ADAS-Cog和NPI量表都是阿爾茨海默病試驗中廣泛使用的臨牀工具。



這項開放式研究的目標是招募大約150名患有輕中度阿爾茨海默病的受試者(最近增加了50名受試者)。截至2021年4月，已有100名受試者在美國和加拿大的多個臨牀地點登記參加了這項研究。



2021年2月，我們宣佈了我們的Simufilam開放標籤研究的預先計劃的中期分析結果。中期分析總結了登記中點的臨牀數據，即前50名完成至少6個月藥物治療的患者。經過6個月的西莫菲侖治療後，患者的認知和行為得分都有所改善，沒有安全問題。西穆菲拉姆治療6個月後，ADAS-Cog11的認知得分提高了1.6分，從基線到第6個月的平均改善幅度為10%。在這些患者中，Simufilam還改善了與痴呆症相關的行為，如焦慮、妄想和激越，在神經精神病學量表上提高了1.3分，從基線到第6個月的平均改善幅度為29%。



2021年7月，我們計劃宣佈一項預先指定的中期分析的結果，該分析總結了大約50名受試者的安全性和認知數據，以完成至少9個月的開放標籤藥物治療。我們希望在7月26日至29日在荷蘭阿姆斯特丹舉行的2021年阿爾茨海默氏症協會國際會議(AAIC)上公佈這些數據。AAIC的科學委員會已邀請我們的科學家以口頭報告的形式介紹該數據集。



大約在2021年9月，我們計劃宣佈一項中期分析的結果，該分析總結了大約50名受試者的安全性和認知數據，以完成至少12個月的開放標籤藥物治療。



認知維護研究

大約在2021年6月，我們計劃在阿爾茨海默病患者中啟動一項雙盲、隨機、安慰劑對照研究。使用Simufilam完成至少一年開放標籤治療的患者有資格參加認知維持研究(CMS)。CMS中的研究對象將被隨機(1：1)服用西莫非侖或安慰劑，為期6個月。CMS旨在比較西穆菲蘭對繼續接受藥物治療的阿爾茨海默氏症患者和停止藥物治療的阿爾茨海默病患者的認知效果。



圖1.認知維護研究設計



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與FDA的第二階段末期(EOP2)會議

2021年1月，我們與美國食品和藥物管理局(FDA)舉行了Simufilam第二階段末期(EOP2)會議。EOP2的目的是就治療阿爾茨海默病痴呆症的關鍵階段3計劃的關鍵要素達成普遍一致。FDA的與會者包括臨牀科學中心副主任兼新藥辦公室高級顧問羅伯特·坦普爾醫學博士、神經科學辦公室主任比利·鄧恩醫學博士、神經病學部主任埃裏克·巴斯廷斯醫學博士等。



2021年2月，我們宣佈成功完成EOP2會議。官方會議紀要證實，我們和FDA在Simufilam第三階段臨牀計劃的關鍵要素上是一致的。FDA已經同意，已完成的第二階段計劃，以及即將推出的定義明確的第三階段臨牀計劃，足以證明Simufilam治療阿爾茨海默病的臨牀療效。人們還一致認為，使用單獨的臨牀量表評估認知(ADAS-COG1)和功能(ADCS-ADL2)是合適的共同主要療效終點。結合認知和功能的臨牀量表，如iADRS3，是次要療效終點。



FDA為我們提供了進一步的靈活性，同意審查兩個階段3研究的每個方案的最終版本，併為每個階段3研究進行特殊方案評估(SPA)。SPA是一個正式的監管程序，用於確認第三階段研究方案的某些關鍵細節，如統計分析，符合FDA的批准標準。



EOP2會議期間達成的協議為推進Simufilam進入第三階段研究指明瞭前進道路。因此，我們預計將在2021年下半年啟動治療阿爾茨海默病的西莫非蘭的關鍵三期計劃。



第三期藥品供應

2021年3月，我們宣佈已與Evonik Industries AG簽訂了Simufilam的藥品供應協議。根據協議，Evonik將向我們提供大規模、臨牀級的Simufilam。Evonik是世界上最大的醫藥配料合同開發和製造組織之一。

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1 ADAS-Cog=阿爾茨海默病評估量表-認知分量表，一種認知測量

2ADCS-ADL=阿爾茨海默病合作研究-日常生活活動，健康功能的衡量標準

3 iADRS=綜合阿爾茨海默病評定量表，是認知和健康功能的綜合衡量標準

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第三期臨牀計劃

我們計劃在2021年下半年啟動治療阿爾茨海默病的Simufilam第三階段計劃。第三階段計劃包括兩項針對輕度至中度阿爾茨海默病痴呆症患者的大型、雙盲、隨機、安慰劑對照研究，每項研究如下所述。



我們的第一期3期研究旨在評估西莫菲侖對阿爾茨海默病的改善作用。目標是證明與安慰劑相比，接受西莫非侖治療的受試者認知和健康功能下降的速度較慢。



第一階段3研究的詳細信息包括：



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4神經精神病量表(NPI)

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我們的第二階段3研究旨在評估阿爾茨海默病的症狀改善情況。其目的是證明與安慰劑相比，接受西莫非侖治療的受試者的認知和健康功能得到了改善。



第二階段3研究的詳細信息包括：





圖2.階段3研究設計概述



SavaDx

我們的診斷工作名為SavaDx，是一個臨牀階段的計劃，重點是從一小部分血液樣本中檢測阿爾茨海默病的存在，可能是在臨牀症狀明顯出現之前幾年。我們正在開發SavaDx作為一種快速、準確和定量的基於血液的調查生物標誌物/診斷工具，用於檢測和監測阿爾茨海默病。其目標是使阿爾茨海默氏症的檢測變得像驗血一樣簡單。SavaDx在美國沒有專利保護，但我們相信這款候選產品受到商業祕密、技術訣竅和其他專有技術的保護。SavaDx項目主要由美國國立衞生研究院(NIH)授予的研究經費資助。



在盲法研究中，SavaDx檢測到阿爾茨海默病患者與年齡匹配的正常對照組或認知正常的年輕受試者(N=232)之間的差異超過10倍。2021年，我們預計將公佈SavaDx的驗證性研究的臨牀結果。





新冠肺炎對我們業務的影響

在這個流行病肆虐的時代，我們的首要任務是保護我們員工和合作夥伴的健康、福祉和安全，同時仍然專注於我們業務的關鍵驅動因素。儘管有了新冠肺炎，我們相信我們仍將通過Simufilam實現2021年的主要戰略目標。我們的藥品生產業務或材料供應沒有出現重大中斷。我們廣泛的技術顧問、科學顧問和服務提供商將繼續提供及時的服務。我們採取了靈活的商業做法，如遠程工作安排和臨時旅行限制，以確保我們在履行公共衞生責任的同時，繼續安全和謹慎地運營。我們認識到，這場流行病在國民經濟中造成了動態和不確定的局面。我們繼續密切關注最新信息，以便及時做出知情的商業決策，並就大流行對我們業務的潛在影響進行公開披露。然而，疫情的範圍是史無前例的，目前還無法合理估計其對我們業務的長期影響。



財務概覽

我們尚未從產品銷售中獲得任何收入。截至2021年3月31日，我們的累計赤字為1.784億美元。這些虧損主要是由於與研究和開發活動有關的成本、工資和其他與人員有關的成本以及一般公司費用造成的。研究和

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開發活動包括臨牀前和臨牀試驗以及與我們的候選產品相關的臨牀用品的成本。工資和其他與人事相關的成本包括與股票期權相關的基於股票的薪酬，以及授予員工和非員工的其他股權獎勵。我們的經營結果可能會因NIH撥款報銷時間、臨牀前活動、我們候選產品的臨牀試驗登記率以及我們對臨牀用品的需求而在不同時期有很大波動。



我們預計在未來幾年內將繼續在我們的運營中使用大量現金資源。我們未來對運營活動和資本支出的現金需求可能會大幅增加，因為我們：





產品收入將取決於我們獲得監管部門批准併成功營銷我們的候選產品的能力。如果我們的開發工作獲得監管部門的批准併成功地將我們的候選產品商業化，我們將通過直接銷售我們的藥物和/或(如果我們將我們的藥物許可給未來的合作伙伴)從獲得許可費和銷售許可產品的版税中獲得收入。我們通過內部計劃和協作計劃相結合的方式進行我們的研究和開發計劃。我們的大部分產品開發工作都依賴於與大學、我們的合作者、合同研究組織和臨牀研究站點的安排。



我們幾乎所有的研究和開發工作都集中在神經學領域。下表彙總了為NIH撥款收到的報銷而減少的費用(以千為單位)：



研發費用包括補償、承包商費用和用品以及分攤的公共成本。承包商的費用和供應費一般包括臨牀前研究和臨牀試驗的費用，以及配方和製造活動的費用。其他共同成本包括分攤設施等共同成本。在截至2021年和2020年3月31日的三個月裏，我們分別從NIH獲得了60萬美元和130萬美元的研究撥款。這些報銷被記錄為我們研發費用的減少。



我們的技術已應用於我們的某些候選產品。數據、技術訣竅、人員、臨牀結果、研究結果以及與我們任何一個候選產品的研究和開發相關的其他事項也與我們其他候選產品的開發相關。因此，由於上述規定的交叉應用，分配給特定候選藥物的成本可能不一定反映該候選產品研發的實際成本。



估計我們的候選產品的臨牀開發完成日期和完成開發的成本將是高度的投機性、主觀性和潛在的誤導性。候選醫藥產品需要大量的時間來研究、開發和商業化。僅開發一種新藥的臨牀試驗部分通常就需要幾年的時間。我們預計將根據 重新評估我們未來的研發計劃

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基於我們對從當前研發活動中獲得的數據的審查。我們未來研發活動的成本和進度是相關的，可能會發生變化。





關鍵會計政策

根據美國普遍接受的會計原則編制我們的簡明財務報表要求我們進行估計和假設，這些估計和假設會影響我們簡明財務報表和附註中報告的資產、負債、收入、費用和利息收入的金額。我們在持續的基礎上評估我們的評估，包括與協議和研究合作相關的評估。我們根據歷史經驗和我們認為在當時情況下合理的各種其他假設作出估計，這些假設的結果構成對資產和負債的賬面價值作出判斷的基礎，而這些資產和負債的賬面價值從其他來源看起來並不明顯。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計不同。我們的簡明財務報表中的以下項目需要進行重大估計和判斷：







該計劃旨在通過創建“風險”現金獎勵計劃來促進公司的長期成功，該計劃可在我們的市值大幅增加的同時，向計劃參與者提供額外的現金補償。該計劃被認為是“有風險的”，因為計劃參與者不會獲得現金紅利，除非我們的市值大幅增加，並且(1)我們完成了一項構成出售公司或其資產所有權的合併或收購交易(合併交易)，或(2)董事會薪酬委員會(薪酬委員會)確定公司手頭有足夠的現金(按照計劃的定義)進行支付(每一項都是“履約條件”)，這兩種情況都不會發生。由於有關這些要求的固有自由裁量權和不確定性，我們得出結論，截至2021年3月31日尚未出現計劃授予日期。截至2021年3月31日，未根據該計劃授權或向參與者支付任何實際現金。





我們已授予基於股票的獎勵，這些獎勵在達到特定績效標準或績效獎勵時授予。我們將績效獎勵的數量乘以授予日我們普通股的公允價值，從而計算出每項獎勵的公允價值。為了達到每個獎項的績效標準，我們估計有一段隱含的服務期。當我們得出結論認為有可能達到績效標準時，我們將由此產生的公允價值確認為隱含服務期內的費用。我們定期審查並酌情更新我們對隱含服務期的估計以及關於實現業績標準的結論。績效獎勵背心和普通股在達到績效標準時發放。



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我們根據ASC 740“所得税”對不確定的税收狀況進行核算，這明確了税收狀況的不確定性的會計處理。這些規定要求在我們的簡明財務報表中確認税務頭寸的影響，只有在税務機關根據該頭寸的技術價值進行審查後，該頭寸更有可能持續存在的情況下才會確認該頭寸的影響。與不確定的納税狀況相關的任何利息和罰款都將反映為所得税費用的組成部分。



運營業績-截至2021年3月31日和2020年3月31日的三個月



研發費用



研發費用主要包括與我們的候選產品相關的藥物開發工作成本，包括：





截至2021年和2020年3月31日的三個月，研發費用分別為250萬美元和50萬美元。這一增長主要是由於與預期在SIMUFILAM推出第三階段臨牀計劃而製造臨牀試驗用品有關的成本、人員成本增加以及從NIH獲得的撥款與前一年相比減少所致。NIH撥款的收入被記錄為研究和開發費用的減少。在截至2021年和2020年3月31日的三個月裏，我們分別從NIH獲得了60萬美元和130萬美元的研究資助。



我們預計未來研發費用將大幅增加，因為我們將繼續招聘新人員、製造藥品供應、繼續我們的開發努力，並在Simufilam推出第三階段臨牀計劃。



一般和行政費用



一般費用和行政費用包括人員成本、分配費用和外部專業服務(包括法律、人力資源、審計和會計服務)的其他費用。人事成本包括工資、獎金、福利和基於股票的薪酬。分配的費用主要包括設施成本。我們產生與上市公司運營相關的費用，包括與遵守美國證券交易委員會和納斯達克的規則和法規有關的費用、額外的保險費、額外的審計費用、投資者關係活動、薩班斯-奧克斯利法案合規費用以及其他行政費用和專業服務。



截至2021年和2020年3月31日的三個月內，一般和行政費用分別為100萬美元和80萬美元。這一增長主要是由於2021年的保險成本和專業費用比上一年更高。



我們預計，由於保險、辦公空間和信息技術相關費用等運營成本上升，未來我們的一般和管理費用將會增加。



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物業和設備銷售收益



截至2021年3月31日的三個月內，沒有出售房產和設備。在截至2020年3月31日的三個月內，我們將多餘的製造設備出售給了一家獨立的第三方，並獲得了總計10萬美元的收益。



我們預計未來房產和設備的銷售不會有任何收益。



利息收入



截至2021年和2020年3月31日的三個月，利息收入分別為7000美元和7.2萬美元。利息收入的減少是由於利率下降，與上一時期相比，這抵消了我們現金餘額增加帶來的額外利息。



由於利率下降，我們預計2021年的利息收入將比2020年減少。



流動資金和資本資源

自成立以來，我們主要通過公開和非公開股票發行、根據合作協議收到的付款以及現金和現金等價物餘額賺取的利息為我們的運營提供資金。我們打算繼續利用我們的資本資源為研發活動、資本支出、營運資本要求和其他一般企業用途提供資金。截至2021年3月31日，現金和現金等價物為2.822億美元。



2021註冊直銷產品

2021年2月12日，我們完成了普通股發行，據此，某些投資者以每股49.00美元的價格購買了4081,633股普通股。扣除發售費用後，此次發售的淨收益約為1.898億美元。



普通股認股權證

2018年8月，我們在發行普通股的同時，發行了最多910萬股普通股的認股權證。



在截至2021年3月31日的三個月內，我們根據認股權證行使了60萬股股票，獲得了70萬美元的收益。在截至2020年3月31日的三個月內，我們根據認股權證行使290萬股股票的收益為360萬美元。



截至2021年3月31日，沒有剩餘未發行的普通股認股權證。



在市場上發行普通股

2020年3月27日，我們設立了市場發售計劃(“ATM”)，根據美國證券交易委員會於2020年5月5日宣佈生效的貨架登記聲明，不時出售總髮行價高達1億美元的普通股股票。我們有義務支付此次發行中出售普通股所得毛收入的3.0%的佣金。我們沒有義務在此次發行中出售任何股份。



在截至2021年3月31日和2020年3月31日的三個月內，自動取款機下沒有普通股銷售。



美國國立衞生研究院研究助學金

我們的項目得到了美國國立衞生研究院多項研究撥款的支持。來自NIH的強有力的長期支持使我們能夠將我們的兩個主要候選產品Simufilam和SavaDx推進到臨牀開發中。



2020年3月，我們從美國國立衞生研究院獲得了高達37.4萬美元的補充研究資助。2020年4月，我們從美國國立衞生研究院獲得了高達250萬美元的研究撥款。這些非稀釋研究撥款旨在加強我們治療阿爾茨海默病的研究藥物Simufilam的臨牀計劃。我們所有的NIH研究資助都是在報銷的基礎上發放的，需要取得里程碑式的技術進步。

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2020現金激勵獎金計劃義務



2020年8月26日，董事會批准了2020年度現金獎勵計劃(以下簡稱計劃)。該計劃旨在通過創建一項“風險”現金獎金計劃來促進公司的長期成功，該計劃將在公司市值大幅增加的同時，向計劃參與者提供額外的現金補償。該計劃被認為是“有風險的”，因為除非該公司的市值大幅增加，並且滿足該計劃中規定的某些其他條件，否則計劃參與者將不會獲得現金獎金。具體地説，計劃參與者將不會獲得任何現金紅利，除非(1)本公司完成了構成出售本公司或其資產所有權的合併或收購交易(合併交易)，或(2)薪酬委員會根據計劃的定義確定本公司手頭有足夠的現金。如果發生合併交易，計劃參與者將獲得所有賺取的現金獎金。



在2020年8月26日計劃開始時，公司市值(包括所有已發行股票期權)為8940萬美元。如果公司連續20個交易日的市值超過50億美元，並且滿足上述支付條件，則所有計劃里程碑都將被視為實現，在這種情況下，現金獎金總額將從最低1.374億美元到假想的最高3.223億美元不等。



基於公司市值在2020年達到One Plan里程碑，截至2021年3月31日，公司對計劃參與者的潛在財務義務總計730萬美元。沒有向任何計劃參與者支付實際現金獎金，因為公司尚未滿足根據該計劃支付金額所需的所有條件。在截至2021年3月31日的三個月內，該公司的市值大幅增長。這些增長觸發了八個額外計劃里程碑的實現。總體而言，這些里程碑的實現可能會引發公司對計劃參與者的潛在義務，從最低5990萬美元到假設最高1.45億美元不等，具體金額將由薪酬委員會決定。



截至2021年3月31日，或截止本表格10-Q的提交日期，未根據本計劃向參與者支付任何實際現金。



現金使用情況

截至2021年3月31日的三個月，運營活動中使用的現金淨額為230萬美元，主要原因是報告的淨虧損350萬美元，但應計開發費用增加80萬美元，其他資產減少20萬美元，以及基於股票的薪酬費用30萬美元，部分抵消了這一淨虧損。



截至2020年3月31日的三個月，運營活動中使用的現金淨額為120萬美元，主要原因是報告的120萬美元的淨虧損被基於股票的薪酬支出30萬美元和運營負債變化20萬美元部分抵消。



截至2021年3月31日的三個月內，投資活動沒有淨現金。



在截至2020年3月31日的三個月中，投資活動提供的淨現金為10萬美元，用於出售財產和設備的收益。



在截至2021年3月31日的三個月中，融資活動提供的現金淨額為1.91億美元，其中包括我們在2021年2月登記直接發行普通股的收益1.898億美元，行使普通股認股權證的收益70萬美元，以及行使股票期權的50萬美元。



在截至2020年3月31日的三個月中，融資活動提供的淨現金為360萬美元，來自同期行使普通股認股權證的收益。



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租賃

根據德克薩斯州奧斯汀的一份2024年4月到期的不可取消的運營租約，我們租賃了大約6,000平方英尺的辦公空間。截至2021年3月31日的未來租賃付款如下(單位：千)：





在2021年3月31日之後，我們在得克薩斯州奧斯汀簽訂了額外3600平方英尺辦公空間的租賃協議，該協議將於2022年4月30日到期。根據本租約，未來的租賃支付總額為64,000美元。



其他承諾

截至2021年3月31日，我們對Simufilam製造的不可取消承諾總計817,000美元。



截至2021年3月31日，我們的累計赤字為1.784億美元。我們預計未來我們的現金需求將會很大。我們未來現金需求的數額和時間將取決於監管機構和市場對我們候選藥物的接受程度，我們投入到研究和開發、配方、製造、商業化和支持我們的產品以及其他公司需求的資源。我們相信，我們目前的資源將足以為我們的業務提供至少未來12個月的資金。我們將來可能會通過公共或私人融資尋求額外的資金，如果這些資金是我們可以接受的，並且是以我們可以接受的條件提供的。但是，不能保證會以優惠的條件提供額外的融資，或者根本不能保證。



第三項關於市場風險的定量和定性披露



根據S-K法規第305(E)項，本第3項要求的信息不是必需的。



第4項：控制和程序



對披露控制和程序的評估。我們的管理層在我們的首席執行官和首席財務官的參與下，評估了截至本季度報告Form 10-Q所涵蓋的期間結束時，我們的披露控制和程序的有效性。基於這一評估，我們的首席執行官(作為首席執行官)和首席財務官(作為首席財務官)得出結論，我們的信息披露控制和程序是有效的，可以確保我們根據修訂的1934年“證券交易法”(“交易法”)提交或提交的報告中要求我們披露的信息在美國證券交易委員會的規則和表格規定的時間內被記錄、處理、彙總和報告，並且這些信息被積累並在適當的時候傳達給管理層，以便及時做出關於所需披露的決定。



管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和操作有多好，都只能為實現其目標提供合理的保證，管理人員在評估可能的控制和程序的成本-收益關係時必須運用其判斷。根據對我們截至2021年3月31日的披露控制和程序的評估，我們的首席執行官和首席財務官得出結論，截至該日期，我們的披露控制和程序在合理的保證水平上是有效的。



財務報告內部控制的變化。在截至2021年3月31日的三個月內，我們對財務報告的內部控制(根據《外匯法案》第13a-15(F)條的定義)沒有發生變化，對我們的財務報告內部控制產生了重大影響，或有合理的可能對其產生重大影響。



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第二部分-其他信息



第1項：法律訴訟



無。



項目1A。風險因素



我們的風險因素與我們2020年10-K年度報告第I部分1A項中披露的風險因素沒有實質性變化。我們面臨的風險和不確定性並不是我們2020年10-K年度報告中描述的唯一風險和不確定性。我們目前不知道或我們目前認為無關緊要的其他風險和不確定因素也可能對我們的業務、財務狀況或經營結果產生重大不利影響。





第二項未登記的股權證券銷售和收益使用



無。





第三項：高級證券違約



無。





第四項：礦山安全披露



不適用。





項目5.其他信息



無。



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項目6.展品



本報告提供了以下證據：





*本文檔的機密部分已按照適用法規的允許進行了編輯。

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簽名



根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式安排由正式授權的以下籤署人代表其簽署本報告。











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