美國

證券交易委員會

華盛頓特區20549

表格10-Q

(馬克一)

截至2020年9月30日的季度

或

由_至_的過渡期

委託檔案編號：001-38938

斯托克治療公司

(註冊人的確切姓名，詳見其約章)

(781) 430-8200

(註冊人電話號碼，包括區號)

不適用

(前姓名、前地址和前財政年度，如果自上次報告以來發生變化)

根據該法第12(B)節登記的證券：

勾選標記表示註冊人(1)是否在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類報告的較短期限內)提交了1934年《證券交易法》第13條或第15(D)條要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內是否符合此類提交要求。*☐

用複選標記表示註冊人是否已在過去12個月內(或在要求註冊人提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T規則第405條(本章232.405節)要求提交的所有互動數據文件。☐：是，不是。

用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司還是新興的成長型公司。請參閲“交易法”第12b-2條中“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小報告公司”和“新興成長型公司”的定義。

如果是一家新興的成長型公司，用複選標記表示註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據交易法第13(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則。-☐

用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如《交易法》第12b-2條所定義)。註冊人是否為空殼公司，是否為空殼公司(如交易法第12b-2條所定義)。☐表示註冊人是空殼公司，註冊人是空殼公司。

截至2020年11月5日，註冊人擁有33,470,262股普通股，每股面值0.0001美元。

目錄

2

前瞻性陳述

這份Form 10-Q季度報告包含符合1933年證券法(“證券法”)第27A節和1934年“證券交易法”(“交易法”)第21E節中關於前瞻性陳述的安全港規定的前瞻性陳述。除本Form 10-Q季度報告中包含的有關當前和歷史事實的表述外，其他所有表述，包括有關我們未來經營業績和財務狀況、業務戰略、預期產品、計劃中的臨牀前研究和臨牀或現場試驗、監管批准、研發成本、成功的時間和可能性、以及未來運營的管理計劃和目標的聲明，均屬前瞻性表述。在某些情況下，您可以通過“可能”、“將會”、“應該”、“預期”、“計劃”、“預期”、“可能”、“打算”、“目標”、“項目”、“設想”、“相信”、“估計”、“預測”、“潛在”或“繼續”或這些術語的否定或其他類似表述來識別前瞻性表述，儘管並不是所有的前瞻性表述都包含這些詞語。

前瞻性陳述是基於我們管理層的信念和假設以及我們目前掌握的信息。此類陳述受許多已知和未知的風險、不確定性和假設的影響，由於各種因素(包括但不限於第一部分第2項中確定的因素)，實際結果可能與前瞻性陳述中明示或暗示的結果大不相同。“管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析”和第二部分，第1A項“風險因素”。這些風險和不確定性包括但不限於：

您應完整閲讀這份Form 10-Q季度報告和我們在此引用的文件，並瞭解我們未來的實際結果可能與我們預期的大不相同。我們通過這些警告性聲明來限定我們所有的前瞻性聲明。除非適用法律另有要求，否則我們不打算公開更新或修改本文中包含的任何前瞻性陳述，無論是由於任何新信息、未來事件、情況變化或其他原因。

3

第一部分-財務信息

第一項財務報表

斯托克治療公司

壓縮合並資產負債表

(以千為單位，不包括每股和每股金額)

(未經審計)

附註是這些未經審計的簡明綜合財務報表的組成部分。

4

斯托克治療公司

簡明合併經營報表和全面虧損

(以千為單位，不包括每股和每股金額)

(未經審計)

附註是這些未經審計的簡明綜合財務報表的組成部分。

5

斯托克治療公司

股東權益簡明合併報表

(以千為單位，不包括每股和每股金額)

(未經審計)

附註是這些未經審計的簡明綜合財務報表的組成部分。

6

斯托克治療公司

簡明合併現金流量表

(千)

(未經審計)

附註是這些未經審計的簡明綜合財務報表的組成部分。

7

斯托克治療公司及其子公司

簡明合併財務報表附註-(未經審計)

1.業務性質和呈報依據

組織

斯托克治療公司(以下簡稱“公司”)成立於2014年6月，根據特拉華州法律註冊成立。該公司是一家處於早期階段的生物製藥公司，開創了一種通過精確上調蛋白質表達來治療嚴重遺傳性疾病的根本原因的新方法。

首次公開發行(IPO)

2019年6月21日，公司完成了普通股的首次公開發行(IPO)，並以每股18.00美元的公開發行價發行和出售了9,074,776股普通股，其中包括在充分行使承銷商購買額外股份的選擇權後出售的1,183,666股，扣除承銷折扣、佣金和發行成本1,390萬美元后的淨收益約為1.494億美元。首次公開招股結束時，公司已發行的可轉換優先股自動轉換為普通股(見附註6)。轉換可轉換優先股後，公司將可轉換優先股的賬面價值重新分類為普通股和額外實收資本。

2019年6月6日，關於首次公開募股，本公司對本公司已發行和已發行的普通股和可轉換優先股進行了9.95比1的反向拆分。在反向股票拆分生效後，(I)所有已發行普通股和可轉換優先股都進行了調整；(Ii)可行使每項未行使普通股認購權的普通股股份數量進行了調整；(Iii)每項未行使普通股認購權的行使價格都進行了調整。中期簡明綜合財務報表中包含的所有已發行普通股股數(包括受本公司期權約束的普通股以及按已發行可轉換優先股換算的普通股)、股價、行使價和每股金額都在中期簡明綜合財務報表中進行了追溯調整，以反映所有呈報期間的這種反向股票拆分。每股票面價值和普通股和可轉換優先股的法定股數沒有因反向股票拆分而調整。

2019年6月21日，公司向特拉華州州務卿提交了修訂並重述的公司註冊證書，授權發行至多3億股普通股，每股面值0.0001美元，以及1,000萬股非指定優先股，每股面值0.0001美元。

貨架登記

於2020年7月，本公司以表格S-3向美國證券交易委員會(“證券交易委員會”)提交了一份通用貨架註冊聲明(“註冊聲明”)。證券交易委員會於2020年7月20日宣佈《註冊説明書》生效，其中包含兩份招股説明書：一份基本招股説明書，涵蓋公司發售、發行和出售最高總計4億美元的普通股、優先股、債務證券、購買我們普通股、優先股或債務證券的認股權證、購買我們普通股、優先股或債務證券的認購權和/或由部分或全部這些證券組成的單位；以及一份銷售協議招股説明書，內容涵蓋我們根據受控股權發行銷售協議可能發行和出售的普通股的最高總髮行價為150,000,000美元的發行、發行和銷售。根據基礎招股説明書發行的任何證券的具體條款將在基礎招股説明書的招股説明書附錄中明確。根據銷售協議招股説明書可能發售、發行和出售的1.5億美元普通股包括在公司根據基本招股説明書可能發售、發行和出售的4億美元證券中。截至2020年9月30日，本公司尚未發行任何與註冊聲明相關的證券。

不確定性

該公司面臨生物技術行業早期公司常見的風險和不確定因素，包括但不限於競爭對手對新技術創新的開發、對關鍵人員的依賴、對專有技術的保護、對政府法規的遵守以及獲得額外資本以資助運營的能力。目前正在開發的候選產品將需要大量額外的研究和開發努力，包括廣泛的臨牀前和臨牀測試以及商業化前的監管批准。這些努力需要大量額外資本、充足的人員和基礎設施以及廣泛的合規報告能力。即使公司的產品開發努力取得成功，公司何時(如果有的話)將從產品銷售中獲得可觀的收入也是不確定的。

8

流動資金

該公司預計，在可預見的未來，其營業虧損和負現金流將持續下去。截至這些未經審計的簡明綜合財務報表的發佈日期，公司預計其現金和現金等價物將足以在這些未經審計的簡明綜合財務報表發佈之日起至少12個月內為其運營費用和資本支出需求提供資金。

2.主要會計政策和近期會計公告摘要

列報和整理的基礎

隨附的未經審計的簡明綜合財務報表是根據美國公認會計原則(“GAAP”)編制的，其中包括本公司及其全資子公司的賬目。本附註中對適用指引的任何提及均指財務會計準則委員會(“FASB”)的“會計準則編纂”(“ASC”)和“會計準則更新”(“ASU”)中的GAAP。其合併子公司之間的所有公司間交易均已取消。

未經審計的中期財務信息

隨附的中期未經審核簡明綜合財務報表及相關披露未經審核，並已根據中期財務資料的公認會計原則及表格10-Q的指示及規則S-X第10條編制。因此，它們不包括GAAP要求的完整財務報表所需的所有信息和腳註，閲讀時應結合公司截至2019年12月31日及截至2019年12月31日的年度的合併財務報表和相關腳註，後者於2020年3月23日提交給美國證券交易委員會(SEC)。公司截至2020年9月30日以及截至2020年9月30日和2019年9月30日的三個月和九個月的財務信息未經審計，但管理層認為，所有調整都已包括在內，這些調整隻包括正常的經常性調整，被認為是公平展示這些中期業績的日期和期間的財務狀況、運營結果和現金流所必需的。截至2019年12月31日的資產負債表信息來源於經審計的財務報表。該公司在任何中期的經營結果不一定代表任何其他中期或整個會計年度的預期結果。

預算的使用

根據公認會計原則編制未經審計的簡明合併財務報表要求管理層作出影響或有資產和負債的報告金額、負債、權益、費用和披露的估計和假設。我們會根據環境、事實和經驗的變化，定期檢討估計數字。實際結果可能與這些估計不同。

現金和現金等價物

本公司將所有在購買之日原始到期日為三個月或以下的高流動性投資視為現金等價物。該公司將現金存入支票賬户、掃碼賬户和貨幣市場賬户。

限制性現金

截至2020年9月30日，限制性現金由以信用證為抵押的貨幣市場賬户組成，這些信用證是與公司租賃公司設施相關的保證金。

下表將簡明合併資產負債表中的現金和現金等價物以及限制性現金與簡明合併現金流量表進行核對(以千為單位)：

9

金融工具的公允價值

ASC主題820“公允價值計量”(“ASC 820”)為按公允價值計量的工具建立了公允價值等級，區分了基於市場數據的假設(“可觀察的投入”)和公司自己的假設(“不可觀察的投入”)。可觀察到的投入是指市場參與者根據從本公司以外的來源獲得的市場數據為資產或負債定價時使用的投入。不可觀察到的投入是反映公司對市場參與者將用於為資產或負債定價的投入的假設，是根據當時可獲得的最佳信息制定的。ASC 820將公允價值確定為交換價格或退出價格，代表在市場參與者之間有序交易中出售資產或轉移負債所收到的金額。作為在公允價值計量中考慮市場參與者假設的基礎，ASC 820建立了一個三級價值層次結構，該層次結構區分了以下幾個方面：

級別1-相同資產或負債的活躍市場報價。

二級-一級以外的直接或間接可觀察到的投入，如報價市場價格、利率和收益率曲線。

級別3-使用公司制定的假設的估計值開發的不可觀察的輸入，這些假設反映了市場參與者將使用的假設。

在某種程度上，估值是基於在市場上不太容易觀察到或無法觀察到的模型或投入，公允價值的確定需要更多的判斷。因此，本公司在釐定公允價值時所作出的判斷程度，以分類為第3級的工具最大。公允價值層次內的金融工具水平是以對公允價值計量有重大意義的任何投入中的最低水平為基礎。

遞延發售成本

該公司將與正在進行的股權融資直接相關的某些法律、專業會計和其他第三方費用作為遞延發售成本，直到此類融資完成。股權融資完成後，這些成本作為額外實收資本的減少計入簡明綜合股東權益表。

每股淨虧損

該公司按照參與證券所需的兩級法計算普通股股東應佔的每股基本淨虧損和攤薄淨虧損。本公司將其可轉換優先股(“優先股”)視為參與證券，因為如果普通股派發股息，優先股持有人將有權按與普通股股東一致的基準獲得股息。在兩類法下，普通股股東應佔的淨虧損不分配給優先股，因為優先股的持有者沒有分擔損失的合同義務。

在兩類法中，普通股股東應佔淨虧損的計算方法為普通股股東應佔淨虧損除以普通股加權平均股數。

新興成長型公司和較小的報告公司地位

根據2012年《Jumpstart Our Business Startups Act》(《Jumpstart Our Business Startups Act》)的定義，本公司是一家新興成長型公司。根據就業法案，新興成長型公司可以推遲採用新的或修訂後的會計準則，這些準則是在就業法案頒佈後發佈的，直到這些標準適用於私營公司。

本公司已選擇利用這一延長的過渡期來遵守新的或修訂的會計準則，這些會計準則對上市公司和私營公司具有不同的生效日期，直至(I)不再是新興成長型公司或(Ii)明確且不可撤銷地選擇退出就業法案規定的延長過渡期。因此，本公司未經審計的簡明綜合財務報表可能無法與截至上市公司生效日期遵守新的或修訂的會計聲明的公司相比。

本公司仍將是一家新興的成長型公司，直至(1)第一個財年的最後一天(A)本公司的年度總收入至少為10.7億美元，或(B)本公司被視為大型加速申報公司，這意味着截至上一財年6月30日，非關聯公司持有的普通股市值超過700.0美元。，(2)在之前的三年內發行了超過10億美元的不可轉換債務證券的日期和(3)2024年12月31日。

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該公司也是一家“規模較小的報告公司”，即截至首次公開募股(IPO)之日，非關聯公司持有的股票市值不到7億美元，在最近結束的財年，我們的年收入不到1億美元.只要(I)非關聯公司持有的股票市值低於2.5億美元，或(Ii)在最近結束的財年其年收入低於1億美元，且非關聯公司持有的股票市值低於7億美元，本公司可能繼續是一家規模較小的報告公司。如果本公司在其不再是一家新興成長型公司時是一家較小的報告公司，本公司可能會繼續依賴較小的報告公司可獲得的某些披露要求的豁免。具體地説，作為一家規模較小的報告公司，本公司可能選擇在其10-K表格年度報告中只列報最近兩個會計年度的經審計財務報表，而且與新興成長型公司類似，規模較小的報告公司減少了有關高管薪酬的披露義務。

最近採用的會計聲明

2016年2月，FASB發佈了ASU編號2016-02，租賃(話題842)。該標準建立了使用權模式，要求所有承租人在資產負債表上確認租賃產生的使用權資產和租賃負債，並披露與公司租賃安排有關的某些定性和定量信息。本公司於2020年1月1日採用修改後的追溯法採用主題842，並選擇採用過渡法，允許公司在比較期間的財務報表中繼續適用當時有效的租賃標準指導，並確認在採用之日對資產負債表進行的累積影響調整。該公司還選擇了一攬子實際權宜之計，不重新評估其先前關於租賃識別、租賃分類和間接成本的結論，也不將租賃和非租賃組成部分分開。

2017年7月，FASB發佈了ASU 2017-11，每股收益(主題為260)，將負債與股權(主題為480)以及衍生品和對衝(主題為815)進行了區分：一、對某些具有下行特徵的金融工具進行會計處理；二、取代了某些非公共實體的強制可贖回金融工具的無限期延期，以及某些強制可贖回的非控制權益的範圍例外。此次更新的第一部分解決了對某些具有下行特徵的金融工具進行會計核算的複雜性。下一輪特徵是某些與股權掛鈎的工具(或嵌入式特徵)的特徵，這些特徵導致執行價格在未來股票發行定價的基礎上降低。現行會計指引為發行具有下一輪特徵的金融工具(如認股權證和可轉換工具)的實體帶來了成本和複雜性，這些工具要求對整個工具或轉換期權進行公允價值計量。這次更新的第二部分解決了導航主題480(區分負債和股權)的困難，因為FASB會計準則編纂中存在大量懸而未決的內容。這一懸而未決的內容是關於某些非公共實體的強制可贖回金融工具和某些強制可贖回的非控制性權益的會計要求無限期推遲的結果。本次更新的第II部分的修訂不具有會計效力。對於公共企業實體，ASU-2017-11第I部分的修正案在2018年12月15日之後的財政年度和過渡期內有效。對於所有其他實體，本更新第一部分的修正案在2019年12月15日之後的財年有效, 以及2020年12月15日之後開始的財年內的過渡期。允許所有實體及早採用，包括在過渡期內採用。該公司於2020年1月1日採用了本準則的第一部分，此次更新的採用並未對其合併財務報表和財務報表披露產生實質性影響。

2018年8月，FASB發佈了ASU 2018-13《公允價值計量(主題為820)，披露框架-公允價值計量披露要求的變化》。這一ASU取消了以下披露要求：(1)公允價值層次結構中第一級和第二級之間轉移的金額和原因；(2)不同級別之間轉移的時間政策；以及(3)第三級公允價值計量的估值過程。此外，本次更新增加了以下披露要求：(1)報告期末包含在其他經常性損益中的未實現損益的變化；(3)報告期末的公允價值計量；(2)用於制定公允價值計量3級的重大不可觀察投入的範圍和加權平均值。對於某些不可觀察到的投入，如果實體確定其他量化信息可能是更合理和合理的方法來反映用於制定第三級公允價值計量的不可觀察投入的分佈，則該實體可以披露其他量化信息(如中位數或算術平均值)，以代替加權平均值。ASU 2018-13年對所有實體有效，從2019年12月15日之後的財年開始，允許提前採用。本公司於2020年1月1日採用本準則，本次更新對其合併財務報表沒有產生實質性影響。

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3.公允價值計量

下表提供了有關該公司按公允價值經常性計量的金融資產的信息，並指出了用於確定此類公允價值的公允價值等級(以千計)：

該公司的公允價值在公允價值等級中被歸類為1級的資產包括貨幣市場基金。貨幣市場基金是公開交易的共同基金，在截至2020年9月30日和2019年12月31日的簡明合併資產負債表上以現金等價物的形式列示。

在本報告所述期間，一級、二級或三級類別之間沒有轉移。

由於這些資產和負債的短期性質，在簡明綜合資產負債表上報告的現金、現金等價物、應付賬款和應計費用的賬面價值接近其公允價值。

4.應計負債和其他流動負債

應計負債和其他流動負債包括以下(以千計)：

5.承擔和或有事項

經營租賃

2016年2月，FASB發佈了ASU編號2016-02，租賃(話題842)。該標準建立了使用權模式，要求所有承租人在資產負債表上確認租賃產生的使用權資產和租賃負債，並披露與公司租賃安排有關的某些定性和定量信息。本公司於2020年1月1日採用修改後的追溯法採用主題842，並選擇採用過渡法，允許公司在比較期間的財務報表中繼續適用當時有效的租賃標準指導，並確認在採用之日對資產負債表進行的累積影響調整。該公司還選擇了一攬子實際權宜之計，不重新評估其先前關於租賃識別、租賃分類和間接成本的結論，也不將租賃和非租賃組成部分分開。

在2020年1月1日採用主題842後，公司記錄的使用權資產為220萬美元，經營租賃負債為220萬美元，取消遞延租金為0.03萬美元。採用該標準並未導致本公司記錄累積效果調整。

本公司決定一項安排在開始時是否為租約。當本公司有權在一段時間內控制租賃資產，同時獲得該資產的基本全部經濟利益時，本公司將其計入租賃。該公司確定，截至2020年1月1日，它持有辦公和實驗室空間的運營租約。經營性租賃使用權資產和

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經營租賃負債按租賃開始日租賃期限內未來最低租賃付款的現值確認。用於確定租賃付款現值的貼現率是本公司基於租賃開始時可獲得的信息確定的遞增借款利率，因為本公司沒有信息來確定租賃中隱含的利率。營運租賃的租賃費用按合理保證的租賃期內的直線基礎確認，以租賃支付總額(包括初始直接成本和租賃獎勵)為基礎。費用計入簡明合併經營報表的營業費用。該公司的租賃協議還包含可變付款，主要是與維修相關的成本，這些費用在發生時計入費用，不包括在使用權資產和租賃負債的計量中。

2018年8月，本公司簽訂了一項協議，租賃約23,000平方英尺的空間，租期為三年。租賃條款為三倍淨租，起步價為每年90萬美元，然後每年增加3%的基本租金，外加運營費用、房地產税、水電費和清潔費。起租日期為2018年12月10日。

2018年12月，本公司簽訂了一項租賃2,485平方英尺空間的協議，初始租期為三年。租約包括一個續期選項，再延長兩年，然而，在初始期限結束後的任何時間，房東可以將公司從房產搬遷到大小和實用程度合理相當的空間。由於本公司在初始期限後無權控制已確認資產的使用，續期選擇權被排除在租賃負債計算之外。租期從每年20萬美元起，每年基本租金增加2.5%，外加運營費用、房地產税、水電費和清潔費。起租日期為2019年5月1日。

截至2020年9月30日，不可取消租賃的未來最低租賃付款如下(以千為單位)：

截至2019年12月31日，不可取消租賃下的未來最低租賃付款如下(以千為單位)：

截至2020年9月30日的租賃餘額如下(單位：千)：

截至2020年9月30日，我們經營租賃的加權平均剩餘租期和加權平均折扣率如下：

截至2020年9月30日的三個月和截至2020年9月30日的九個月的租金支出分別約為30萬美元和90萬美元。

諮詢協議

2014年10月，公司與公司董事會成員(同時也是冷泉港實驗室(“CSHL”)僱員)簽訂了一項諮詢協議，提供與反義藥物、療法、診斷和研究工具、產品、服務和知識產權開發相關的科學研究相關的諮詢服務。本公司確認截至2020年3月31日的三個月期間的費用為0.02萬美元，但未確認任何

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截至2020年9月30日的9個月期間的額外費用。在截至2019年9月30日的三個月期間，公司確認了此類諮詢服務的費用為0.02萬美元，在截至2019年9月30日的九個月期間，確認的費用為0.07萬美元。這份協議的初始期限為五年，雙方於2020年4月共同同意不延長諮詢協議。

科學顧問委員會協定

2020年6月，本公司與CSHL的一名董事會成員簽訂了一項科學顧問委員會協議，提供與本公司的定向增強核基因輸出(“探戈”)反義寡核苷酸技術和其他反義寡核苷酸技術相關的科學諮詢服務，以及當前和未來的治療目標和計劃。在截至2020年9月30日的3個月中，該公司確認了此類科學諮詢服務的費用為10萬美元，在截至2020年9月30日的9個月中確認的支出為40萬美元。這份協議的期限是12個月。

許可和研究協議

2015年7月，公司與CSHL就探戈專利簽訂了全球許可協議(“CSHL協議”)。根據CSHL協議，公司獲得與探戈相關的某些專利和應用的獨家全球許可(某些政府權利和非獨家許可除外)。作為CSHL協議的一部分，該公司授予CSHL 164,927億股普通股，基於獨立評估，價值約為0.07萬美元。根據CSHL協議，公司有義務支付額外的款項，這取決於某些里程碑的實現。該公司還被要求支付專利費，根據每個許可產品的專利覆蓋範圍進行分級，從年淨銷售額的低至個位數百分比到中至個位數百分比不等。這些許可使用費義務按許可產品和國家/地區適用，直至(I)適用許可產品的CSHL專利的最後一項有效權利要求到期或(Ii)適用許可產品的任何監管排他性到期為止。此外，如果本公司根據CSHL協議再許可權利，本公司需要向CSHL支付最多20%的再許可收入，在適用許可產品達到某些臨牀里程碑後，這一比例可能會降至十幾歲左右或個位數的中位數百分比。最後，該公司被要求支付每年10萬美元的許可證維護費，這筆費用可以抵扣任何欠下的特許權使用費或里程碑付款。潛在里程碑付款的最高總額約為90萬美元。此外，CSHL協議下的某些許可要求公司償還CSHL過去和正在進行的某些專利相關費用, 然而，在截至2020年9月30日和2019年9月30日的三個月和九個月期間，沒有與這些可報銷專利成本相關的費用。

2016年4月，本公司與南安普頓大學簽訂了獨家的全球許可協議(“南安普頓協議”)，據此，本公司獲得了與本公司探戈技術相關的基礎技術的權利。根據南安普頓協議，該公司獲得與探戈相關的某些特許專利和應用的獨家全球許可。作為南安普頓協議的一部分，該公司支付了0.06萬英鎊(截至協議之日約為70萬美元)作為預付許可費。根據南安普頓協議，該公司可能有義務支付額外的款項，這取決於某些里程碑的實現，以及未來產品銷售的特許權使用費。這些特許權使用費義務持續到(I)主題產品的許可專利的最後一個有效權利要求到期或(Ii)主題產品在一個國家/地區的任何監管排他性到期時。此外，如果本公司根據《南安普頓協議》再授權其權利，本公司須向南安普頓大學支付再授權收入的中位數至個位數百分比。該公司應支付的潛在里程碑付款的最高總額約為40萬英鎊(截至2020年9月30日約為50萬美元)。截至2020年9月30日及2019年12月31日，本公司並無根據南安普頓協議記錄任何負債。

6.可轉換優先股

2019年6月6日，本公司股東批准了本公司修訂後的《公司註冊證書》修正案，該修正案於2019年6月21日生效，據此，本公司的法定股本包括3億股普通股，每股面值0.0001美元，以及1,000萬股非指定優先股，每股面值0.0001美元。

2019年6月21日，公司完成首次公開發行(IPO)，隨之而來的是，所有已發行的可轉換優先股均轉換為普通股。因此，截至2020年9月30日，沒有已發行的優先股。

7.股權激勵計劃

2019年6月，公司董事會和股東通過了《2019年股權激勵計劃》(《2019年計劃》)，該計劃於2019年6月17日生效，取代了公司2014年股權激勵計劃(《2014年計劃》)。除了根據2014年計劃為未來發行預留的普通股股份在2019年計劃生效之日被添加到2019年計劃之外，

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根據2019年計劃，該公司最初保留了220萬股普通股供發行。根據公司2019年計劃預留供發行的股票數量將在2020年至2029年每年的1月1日自動增加，增加的股票數量相當於緊接前一個12月31日的公司普通股已發行股票總數的4%，或公司董事會可能決定的較小數量。

截至2020年9月30日，根據2014年計劃，沒有可供未來發行的股票，根據2019年計劃，有2358,296股可供發行。

在截至2020年9月30日的三個月中，該公司授予某些員工購買168,255股普通股的選擇權，以及在截至2020年9月30日的9個月內購買1,138,657股普通股的選擇權。這些期權在四年內授予，可以每股價格行使，相當於授予日普通股的公允價值。

以股票為基礎的薪酬

截至2020年9月30日，根據2014年和2019年計劃，有1880萬美元的未確認薪酬成本與未授予的基於股票的薪酬安排有關。預計這筆補償將在截至2020年9月30日的3.01年加權平均期內確認。

股票補償費用在隨附的簡明合併經營報表和綜合虧損中記為研發費用和一般及行政費用，具體如下(單位：千)：

2019年員工購股計劃

2019年6月，公司通過了《2019年員工購股計劃》(簡稱《ESPP》)，並於2019年6月18日正式生效。該公司最初保留了31.5萬股普通股，根據ESPP出售。截至2020年9月30日，根據該計劃，該公司可供發行的股票為297609股。根據該計劃，2020年授予日的平均每股公允價值為26.54美元。截至2020年9月30日的9個月，ESPP基於股票的薪酬支出總額為20萬美元。根據ESPP保留供發行的股票數量將在首次發售日期後的前十個歷年的每年1月1日自動增加，增加的股票數量相當於公司截至上一年12月31日的普通股總流通股的1%或公司董事會決定的較低數額，以較小者為準。在ESPP期間發行的股票總數將不超過公司普通股的3150,000股。

8.普通股股東每股淨虧損

下表彙總了公司普通股股東應佔每股基本淨虧損和稀釋後淨虧損的計算方法(除股票和每股金額外，以千計)：

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該公司潛在的稀釋證券，包括優先股和普通股期權，已被排除在每股稀釋淨虧損的計算之外，因為其影響將是反稀釋的。因此，用於計算普通股股東應佔基本淨虧損和稀釋後每股淨虧損的已發行普通股加權平均數是相同的。在計算所指期間普通股股東應佔稀釋後每股淨虧損時，該公司不包括下列根據期末已發行金額列報的潛在普通股，因為計入這些股票會產生反稀釋效果：

9.所得税

公司在截至2020年9月30日和2019年9月30日的三個月和九個月的簡明綜合營業報表和全面虧損中沒有記錄所得税優惠，因為公司很可能不會確認其虧損產生的聯邦和州遞延税收優惠。截至2019年12月31日，該公司的遞延税淨資產和負債為1790萬美元。本公司已為截至2020年9月30日和2019年12月31日的全額遞延税淨資產和負債提供估值津貼，因為管理層已確定，未來更有可能無法實現可扣除的臨時差異、淨營業虧損和税收抵免結轉帶來的任何好處。

2020年3月27日，針對新冠肺炎疫情，頒佈了《冠狀病毒援助、救濟和經濟安全法》(簡稱《CARE法》)。除其他事項外，CARE法案允許淨營業虧損(NOL)結轉和結轉在2021年前開始的應税年度中抵消100%的應税收入。此外，CARE法案允許將2018年、2019年和2020年發生的NOL追溯到之前五個納税年度的每一年，以退還之前繳納的所得税。本公司已評估CARE法案的影響，目前，本公司預計CARE法案的NOL結轉條款不會給我們帶來現金收益。

截至2020年9月30日或2019年12月31日，公司沒有記錄任何未確認的税收優惠金額。

10.員工福利計劃

2016年，本公司根據《國税法》第401(K)節(簡稱《401(K)計劃》)建立了固定繳款儲蓄計劃。401(K)計劃涵蓋所有符合規定的最低年齡和服務要求的員工，並允許參與者在税前基礎上推遲部分年度薪酬。2020年1月1日，公司開始對參加401(K)計劃的員工進行等額繳費，最高可達年薪的4%。在截至2020年9月30日的三個月和九個月，該公司的相應捐款分別為80萬美元和24萬美元。在截至2019年9月30日的三個月和九個月，本公司不需要也沒有為401(K)計劃做出任何貢獻。

11.後續活動

公司對截至這些臨時精簡合併財務報表發佈日期的後續事件進行了評估。

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第二項：管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析。

您應該閲讀以下關於我們的財務狀況和綜合經營業績的討論和分析，以及本季度報告中其他部分的題為“風險因素”的章節，以及我們的中期簡明綜合財務報表和相關説明。這一討論和分析中包含的或本季度報告中其他地方陳述的一些信息，包括有關我們業務和相關融資的計劃和戰略的信息，包括涉及風險和不確定性的前瞻性陳述。您應該仔細閲讀標題為“有關前瞻性陳述的特別説明”和“風險因素”的章節，以瞭解可能導致實際結果與前瞻性陳述大不相同的重要因素。

概述

我們正在開創一種新的方法，通過精確上調蛋白質表達來治療嚴重遺傳性疾病的根本原因。我們正在開發新的反義寡核苷酸(ASO)，這是一種靶向核糖核酸(RNA)的藥物，可以調節前體信使RNA，在需要的地方進行剪接，以適當的特異性上調蛋白質的表達，使其接近正常水平。我們利用我們的專有技術平臺--核基因輸出定向增強(“探戈”)，設計ASO來上調患者單個基因的蛋白質表達。我們的方法旨在使我們能夠以高度精確、持久和可控的方式向包括中樞神經系統、眼睛、腎臟和肝臟在內的各種相關組織提供疾病修正療法。

我們於2014年6月註冊成立。2015年7月和2016年4月，我們分別與冷泉港實驗室(“CSHL”)和南安普頓大學(University Of Southampton)就與探戈相關的某些許可專利和申請簽訂了全球許可協議。探戈利用非生產性剪接事件來實現蛋白質表達的定向增強。從我們成立到2019年6月21日，我們的運營資金主要來自出售可轉換應付票據和我們的可轉換優先股。

2019年6月21日，我們完成了普通股的首次公開發行(IPO)，並以每股18.00美元的公開發行價發行和出售了9,074,776股普通股，其中包括在充分行使承銷商購買額外普通股的選擇權後出售的1,183,666股普通股，扣除承銷折扣和佣金但扣除約250萬美元的發售成本後，淨收益為1.519億美元。

截至2020年9月30日和2019年12月31日，我們分別擁有191.7美元和2.227億美元的現金、現金等價物和限制性現金。

自成立以來，我們一直存在運營虧損，其中大部分是由於研發活動造成的。截至2020年和2019年9月30日的三個月，我們的淨虧損分別為1370萬美元和860萬美元，截至2020年和2019年9月30日的九個月，我們的淨虧損分別為3770萬美元和2220萬美元。截至2020年9月30日，我們的累計赤字為9570萬美元，截至2019年12月31日，我們的累計赤字為5800萬美元。

我們現金的主要用途是為運營費用提供資金，主要是研發支出，其次是一般和行政支出。用於為運營費用提供資金的現金受到我們支付這些費用的時間的影響，這反映在我們的未付應付賬款和應計費用的變化中。我們預計在可預見的未來將繼續出現淨虧損，我們預計我們的研發費用、一般和行政費用以及資本支出將繼續增加。特別是，我們預計，隨着我們繼續開發和尋求監管機構批准我們的候選產品，並開始將任何獲得批准的產品商業化，以及招聘更多人員、開發商業基礎設施、向外部顧問、律師和會計師支付費用，以及產生與上市公司相關的成本增加，例如與保持遵守納斯達克上市規則和美國證券交易委員會(SEC)要求的服務相關的費用、保險和投資者關係成本，我們預計我們的費用和虧損將會增加。我們的淨虧損可能在季度間和年度間波動很大，這取決於我們臨牀試驗的時間以及我們在其他研究和開發活動上的支出。--

根據我們目前的運營計劃，我們相信，截至2020年9月30日，我們現有的現金、現金等價物和限制性現金將使我們能夠為2023年之前的運營費用和資本支出需求提供資金。到目前為止，我們還沒有任何產品被批准銷售，也沒有產生任何產品銷售。我們預計不會從產品銷售中獲得任何收入，除非我們成功完成開發，並獲得監管部門對我們一個或多個候選產品的批准，我們預計這將需要數年時間。如果我們的任何候選產品獲得監管部門的批准，我們預計將產生與產品銷售、營銷、製造和分銷相關的鉅額商業化費用。因此，在我們能夠產生可觀的產品收入之前(如果有的話)，我們預計將通過股票發行、債務融資或其他資本來源(包括潛在的合作、許可和其他類似安排)來滿足我們的現金需求。然而，我們可能無法在需要時以優惠條件或根本不能籌集額外資金或達成這樣的其他安排。任何未能在需要時籌集資金的情況都可能對我們的財務狀況以及我們執行業務計劃和戰略的能力產生負面影響。如果我們無法籌集資金，我們將需要推遲、減少或終止計劃中的活動，以降低成本。

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2020年7月，本公司向美國證券交易委員會提交了一份S-3表格的通用貨架登記聲明(以下簡稱“登記聲明”)。證券交易委員會於2020年7月20日宣佈《註冊説明書》生效，其中包含兩份招股説明書：一份基本招股説明書，涵蓋公司發售、發行和出售最高總計4億美元的普通股、優先股、債務證券、購買我們普通股、優先股或債務證券的認股權證、購買我們普通股、優先股或債務證券的認購權和/或由部分或全部這些證券組成的單位；以及一份銷售協議招股説明書，內容涵蓋我們根據受控股權發行銷售協議可能發行和出售的普通股的最高總髮行價為150,000,000美元的發行、發行和銷售。根據基礎招股説明書發行的任何證券的具體條款將在基礎招股説明書的招股説明書附錄中明確。根據銷售協議招股説明書可能發售、發行和出售的1.5億美元普通股包括在公司根據基本招股説明書可能發售、發行和出售的4億美元證券中。截至2020年9月30日，本公司尚未發行任何與註冊聲明相關的證券。

關於新冠肺炎的商業動態

當前的新冠肺炎疫情給世界各地的公共衞生和經濟帶來了巨大的挑戰，並正在影響我們的員工、患者、社區和企業運營，以及美國經濟和金融市場。新冠肺炎疫情將在多大程度上直接或間接影響我們的業務、運營結果、流動性和財務狀況，將取決於高度不確定和無法準確預測的未來事態發展，包括可能出現的有關新冠肺炎的新信息，為遏制疫情或應對其影響而採取的行動，以及對當地、地區、國家和國際市場的經濟影響。

迄今為止，我們的第三方合同研究機構(“CRO”)、合同製造機構(“CMO”)和其他第三方供應商能夠繼續提供服務和供應試劑、材料和產品，目前預計服務不會出現任何重大中斷或供應中斷。我們一直在實施緩解戰略，以使關鍵研究活動保持在正軌上。我們的第三方CMO繼續在正常水平或接近正常水平運行其製造設施。雖然我們目前預計我們的生產過程不會出現任何重大中斷，但新冠肺炎疫情和應對措施未來可能會對我們的第三方供應商以及CMO生產我們在研究和臨牀試驗中需要使用的試劑、材料或產品的能力產生影響。然而，我們正在繼續評估新冠肺炎疫情對我們業務和運營的潛在影響，包括我們的費用、我們的觀察性研究、我們的臨牀試驗以及我們招聘和留住員工的能力。

我們繼續觀測研究的能力可能會直接或間接地受到新冠肺炎大流行的不利影響。目前，我們正在監測觀察性研究中的患者登記情況，包括登記人數下降的持續時間和程度，面對面隨訪的延遲，以及由於醫院關閉站點或轉移進行觀察性研究所需的資源而導致我們監測患者能力的中斷。儘管由於新冠肺炎對網站的影響，新患者登記人數有所放緩，但我們相信，我們已經充分參與了這項研究，為德拉韋綜合徵的自然發展提供了信息數據。

雖然我們繼續在美國各地招募患者參加我們的1/2a期臨牀試驗，但我們預計新冠肺炎的預防措施可能會直接或間接影響我們某些臨牀試驗活動的時間表，因為醫院關閉了試驗地點和/或轉移了進行臨牀試驗所需的資源。我們正在尋求幫助減輕對我們臨牀試驗的影響的方法。目前，我們在啟動臨牀試驗方面沒有遇到任何延誤。

新冠肺炎疫情已導致我們調整業務做法(包括但不限於減少或修改員工差旅，部分遠程工作，取消實際參加會議、活動和會議)，我們可能會根據政府當局的要求或我們認為最符合員工、患者和業務合作伙伴利益的進一步行動。

我們的辦公室員工自2020年3月初以來一直在家工作，同時確保我們運營中的基本人員配備水平保持不變，包括將關鍵人員留在我們的實驗室。

有關新冠肺炎大流行造成的各種風險的更多信息，請閲讀項目1A。本報告中包括的風險因素。

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程序更新

德雷特綜合徵計劃-STK-001

我們設計了我們的主要候選產品STK-001，用於治療德拉韋氏綜合徵(一種嚴重的進行性遺傳性癲癇)。這項計劃利用基於常規基因測試的明確定義的患者羣體，並從被批准用於治療德拉韋綜合徵的藥物中學習，為STK-001的臨牀和調控途徑提供信息。我們預計，新冠肺炎疫情可能會直接或間接影響我們STK-001臨牀計劃的時間表。

我們在2019年末向美國食品和藥物管理局(FDA)提交了STK-001的新藥研究申請(IND)。在2020年第一季度，我們收到了FDA的通知，確認我們可能會繼續進行計劃中的1/2a期臨牀試驗(“MONARCH研究”)的前兩個隊列的臨牀劑量。

2020年3月，該公司宣佈，FDA已部分臨牀擱置了MONARCH研究中超過20毫克的STK-001劑量，等待額外的臨牀前測試，以確定高於當前未觀察到不良反應水平(“NOAEL”)的劑量的安全性。當鞘內注射超過NOAEL的劑量給非人類靈長類動物(“NHP”)時，觀察到不利的後肢癱瘓。已知這一發現發生在鞘內注射ASO至NHP之後，但尚不清楚是否能轉化為人類經驗。當給予極高劑量水平時，在給予STK-001後立即觀察到急性驚厥。這些劑量水平遠遠高於臨牀上曾經使用過的相應的人體劑量範圍，而且使用的配方比臨牀上使用的濃度更高。這些急性不良事件與STK-001的作用機制沒有明顯的相關性。

2020年8月5日，研究中單次遞增劑量(“SAD”)部分(以前的A部分)的第一位患者服用了STK-001。我們預計新冠肺炎的預防措施可能會直接或間接影響時間表。

2020年10月7日，我們宣佈了根據MONARCH研究在兒童和青少年中使用STK-001的計劃。我們宣佈，FDA同意我們可以在研究的SAD部分增加30毫克的劑量，這樣現在總共將評估三個劑量水平：10毫克、20毫克和30毫克。在這項研究中，超過30毫克的劑量仍被FDA部分臨牀擱置。

此外，根據FDA的審查，我們將在MONARCH研究中增加多個遞增劑量(“MAD”)部分，取代B部分。這一決定是基於新的臨牀前重複劑量毒理學數據，FDA在與我們進行的討論中對這些數據進行了審查。在NHP重複劑量研究中沒有觀察到不良反應。我們向FDA提交了一份方案修正案，反映了MONARCH研究中SAD和MAD部分的這些變化。君主研究的登記和劑量仍在進行中。我們預計2021年將有與君主研究相關的初步臨牀數據。

雖然我們繼續努力將STK-001繼續臨牀測試的任何潛在延誤降至最低，但我們預計新冠肺炎疫情可能會直接或間接影響時間表。我們繼續臨牀試驗或啟動臨牀試驗的MAD部分的能力可能會直接或間接地受到新冠肺炎疫情的不利影響。例如，雖然我們關於STK-001治療德拉韋綜合徵的1/2a期研究沒有延遲，但我們計劃在美國各地建立臨牀試驗點，其中一些地區的新冠肺炎患者的發病率很高。對臨牀材料旅行和/或運輸的限制，以及醫院工作人員和資源被分流到新冠肺炎感染患者身上，可能會擾亂試運行和招募，可能導致招募放緩和/或偏離或中斷關鍵臨牀試驗活動，如臨牀試驗地點監測。這些挑戰可能會導致在滿足協議規定的程序方面遇到困難。

常染色體顯性遺傳性視神經萎縮計劃

2020年11月，我們宣佈OPA1被提名為我們治療常染色體顯性遺傳性視神經萎縮(ADOA)的下一個臨牀前開發目標。ADOA是臨牀上最常見的遺傳性視神經疾病，從出生後的第一個十年開始，會導致雙眼進行性和不可逆性視力喪失。許多兒童逐漸失明。由於創始人效應，全球每3萬人中就有一人感染這種疾病，丹麥的發病率更高，約為萬分之一。65%到90%的ADOA是由OPA1基因的一個等位基因功能突變引起的，這會導致單倍體功能不全和疾病表現。已有400多種不同的OPA1突變在被診斷為ADOA的患者中被報道。大多數突變會導致OPA1蛋白正常含量的嚴重下降--最高可達50%。基因型-表型相關性不強。

OPA1是一種與動力蛋白相關的GTP酶，在維持線粒體結構和動力學方面起着關鍵作用。OPA1蛋白被輸入線粒體，是介導線粒體膜內融合和嵴形態發生的關鍵分子，對氧化磷酸化和ATP合成至關重要。OPA1活性不足導致線粒體功能障礙，導致ATP生成不足，活性氧生成過剩，最終導致細胞死亡。高能量需求的細胞，如神經元和心肌細胞，特別容易受到線粒體功能障礙的影響，而視網膜神經節細胞(RGC)是一種最容易丟失OPA1蛋白的神經細胞類型，由OPA1單倍性不足導致的ADOA患者的RGC死亡就是明證。

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當患者符合以下部分或全部標準時，即可做出顯性視神經萎縮的臨牀診斷：患者或其家庭成員發現OPA1基因的致病變異；視力下降；顳盤蒼白；視野缺陷；色覺缺陷(獲得性藍黃色丟失)；視網膜神經纖維層變薄和異常視覺誘發電位。臨牀結果基於：眼壓測量；視野評估；顏色辨別；擴張裂隙燈生物顯微鏡；光學相干斷層掃描；或視覺電生理學。建議懷疑患有顯性視神經萎縮的患者接受基因檢測，以確認臨牀診斷，幫助識別受影響的其他家庭成員，並確保患者避免可能增加疾病進展的壓力因素(如吸煙、酗酒)。許多顯性視神經萎縮患者的預後很差，考慮到明顯的家族間和家族內變異，視力損失率可能很難預測。

目前還沒有治療顯性視神經萎縮的有效方法。由於ADOA會導致視神經惡化，戴眼鏡或隱形眼鏡等矯正輔助設備無助於改善因該病而喪失的視力。為視力嚴重下降的患者提供支持性服務和低視力輔助設備。我們的ASO旨在針對ADOA的潛在原因，即OPA1單倍性不足，通過減少OPA1基因中的非生產性mRNA剪接事件，增加視網膜神經節細胞中OPA1mRNA和OPA1蛋白的產量。

OPA1臨牀前數據用於ADOA的潛在治療

我們先前在OPA1中發現了一個新的外顯子包含事件(“Exon X”)，由於引入了提前終止密碼子(“PTC”)，導致mRNA不產生(見下圖1)。2020年4月和2020年6月，我們分別在美國基因與細胞治療學會(American Society of Gene&Cell Treatment)和視覺與眼科研究協會(Association For Research In Vision And Ephthalmology)的報告中提供了數據，顯示ASO-14阻止了外顯子X的整合，從而導致OPA1mRNA和蛋白產量的增加，這是由於減少了外顯子X導向的OPA1 mRNA的無義介導衰退(NMD)(見下圖2)。我們現在已經證明，在兔眼中單次注射ASO-14替代物會導致視網膜中ASO積聚的劑量依賴性增加，這與靶點接觸的增加(外顯子X的移除)和OPA1蛋白的增加相關(見下圖3)。實驗用雌性新西蘭白兔，每組3只，分別注射單一劑量的賦形劑和含ASO的賦形劑(n=3)。在第15天和第29天，收集視網膜組織並進行分析。具體地説，我們瞭解到ASO-14替代物(ST-1102)的視網膜暴露隨着劑量的增加而增加，在研究的所有三個時間點都可以看到劑量依賴性的靶點參與，在研究的第15天和第29天都觀察到OPA1蛋白的增加。我們進一步表明，在OPA1單倍體缺陷的人類細胞中，ASO-14介導的OPA1蛋白的增加可以轉化為線粒體功能的改善，這可以通過處理細胞中三磷酸腺苷(“ATP”)水平的大幅恢復來衡量(見下圖4)。ATP是由線粒體產生的，是細胞中關鍵的能量輸送分子。我們觀察到OPA1+/-HEK293的ATP缺失20%。用ASO-14處理後，ATP水平恢復到對照細胞的90%左右。

圖1：OPA1中非生產性mRNA剪接事件的表示

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圖2：用放線菌素抑制NMD可以在體外評估這一事件的丰度

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圖3：兔ASO表現出劑量依賴性的兔視網膜OPA1蛋白增加

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圖4：人ASO在OPA1單倍體缺陷的HEK293細胞中顯示ATP上調

**=P值0.0006

*=P值

#=P值0.0006

我們相信，到目前為止，我們的臨牀前數據支持使用我們的探戈技術來治療由於OPA1單倍性功能不全引起的ADOA。我們觀察到，ASO介導的非產生性OPA1mRNA的特異性減少在體外以劑量依賴的方式提供了產生性OPA1mRNA和OPA1蛋白的增加。我們還觀察到了劑量依賴的ASO暴露，以及隨之而來的在活體兔視網膜中非生產性mRNA的減少和OPA1蛋白的增加。測試化合物在玻璃體內注射後在野生型兔體內的耐受性最高可達29天(最長評估天數)。在OPA1單倍體不足的細胞中，ASO介導的OPA1蛋白水平的增加與線粒體功能的實質性恢復有關，線粒體功能的恢復是通過ATP合成能力的增加來衡量的。探戈方法利用野生型OPA1等位基因，有可能以一種不依賴突變的方式治療由於OPA1活性喪失而導致的ADOA。與治療德拉韋綜合徵的STK-001一樣，我們研究和開發使用我們的探戈技術治療ADOA受到新冠肺炎疫情帶來的風險和不確定性的影響，這些風險和不確定性可能直接或間接影響我們實現這一新目標的能力以及實現這一目標的時機。

財務運營概述

營業收入

我們目前沒有任何獲準銷售的產品，自成立以來也沒有產生任何收入。如果我們能夠單獨或與第三方合作成功開發、獲得監管部門對我們當前或未來候選產品的批准並將其商業化，我們可能會從這些候選產品的銷售中獲得收入。

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運營費用

研究與發展

研發費用主要包括開發我們的發現工作和臨牀前項目所產生的成本，其中包括：

我們在多個研發項目中使用我們的人員和基礎設施資源，旨在識別和開發候選產品。我們的直接研發費用從項目成為我們的臨牀候選項目開始逐個項目進行跟蹤，主要包括外部成本，如支付給顧問、中心實驗室和承包商的與我們的臨牀前活動相關的費用。我們不會將員工成本、與我們的技術或設施費用相關的成本(包括折舊或其他間接成本)分配給特定計劃，因為這些成本目前部署在多個產品開發計劃中，因此沒有單獨分類。我們使用內部資源來管理我們的開發活動，我們的員工在多個開發計劃中工作，因此，我們不按計劃跟蹤他們的成本。

下表彙總了我們由開發計劃產生的研發費用(單位：千)：

我們在所有研究和開發費用發生的時間段內支出它們。某些開發活動的成本是根據使用我們的供應商和第三方服務提供商提供給我們的信息和數據對完成特定任務的進度進行評估而確認的。--

我們預計，由於我們計劃中的發現工作、近期的臨牀前和臨牀開發活動以及未來計劃中的臨牀試驗，我們的費用將大幅增加。目前，我們無法合理估計完成任何其他候選產品的臨牀前和臨牀開發的成本。我們預計，在可預見的未來，隨着我們的計劃進入後期開發階段和進行臨牀試驗，我們將繼續投資於與開發我們的候選產品相關的研究和開發活動，包括對製造的投資，因此我們的研發費用將大幅增加。進行必要的臨牀研究以獲得監管部門批准的過程既昂貴又耗時，我們候選產品的成功開發也非常不確定。因此，我們無法確定我們研發項目的持續時間和完成成本，也無法確定我們將在何時以及在多大程度上從我們的任何候選產品的商業化和銷售中獲得收入。

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由於與產品開發相關的眾多風險和不確定性，我們無法確定當前或未來的臨牀前研究和臨牀試驗的持續時間和完成成本，也無法確定我們是否、何時或在多大程度上會從我們候選產品的商業化和銷售中獲得收入。我們可能永遠不會成功地讓我們的候選產品獲得監管部門的批准。我們候選產品的臨牀前研究、臨牀試驗和開發的持續時間、成本和時間將取決於多種因素，這些因素可能直接或間接地受到新冠肺炎疫情的影響，包括：

這些因素的任何一個結果的改變都可能意味着與我們當前和未來的臨牀前和臨牀候選產品的開發相關的成本和時機的重大改變。例如，如果FDA或其他監管機構要求我們進行臨牀試驗，而不是我們目前預計的完成臨牀開發所需的試驗，或者如果我們在執行或登記任何臨牀前研究或臨牀試驗方面遇到重大延誤，我們可能需要花費大量額外的財政資源和時間來完成臨牀前和臨牀開發。我們預計，在可預見的未來，隨着我們繼續開發候選產品，我們的研發費用將會增加。

一般和行政費用

一般和行政費用主要包括人事費用、與知識產權維護和備案有關的費用、外部專業服務費用(包括法律、人力資源、信息技術、審計和會計服務)以及設施和其他費用。人員成本包括工資、福利和基於股票的薪酬費用。我們預計未來幾年我們的一般和行政費用將增加，以支持我們持續的研發活動、製造活動、上市公司運營成本的增加以及我們候選產品的潛在商業化。預計這些增長將包括與招聘更多人員、開發商業基礎設施、向外部顧問、律師和會計師支付費用有關的成本增加，以及與上市公司相關的成本增加，例如與保持遵守納斯達克上市規則和證券交易委員會要求相關的服務費用、保險和投資者關係成本。

利息收入

利息收入主要由我們投資基金收到的利息組成。

其他收入(費用)

我們的其他收入(費用)包括(I)我們運營貨幣市場基金投資賬户中現金儲備賺取的利息收入和(Ii)其他收入(費用)淨額。

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截至2020年和2019年9月30日的三個月的運營業績

下表列出了我們的行動結果：

研究開發費用

截至2020年9月30日的三個月，研發費用為810萬美元，而截至2019年9月30日的三個月為650萬美元，增加了160萬美元。下表彙總了我們的研發費用(單位：千)：

研發費用的增加主要是由於員工人數增加導致人員成本增加了90萬美元，隨着我們推進發現、臨牀前和臨牀活動，諮詢、第三方服務、材料和其他成本增加了20萬美元，設施和其他成本增加了90萬美元，但由第三方服務和科學諮詢費組成的STK-001計劃費用減少了40萬美元，部分抵消了這一增加。費用的增加反映了研發活動步伐的加快，以及支持這些活動的人員、設施、第三方和諮詢服務的增加。

一般和行政費用

截至2020年9月30日的三個月，一般和行政費用為560萬美元，而截至2019年9月30日的三個月為330萬美元，增加了230萬美元。

一般和行政費用的增加主要是由於增加了員工人數而增加了70萬美元的人事成本，以及增加了160萬美元的第三方服務，以支持我們的內部人員在發展和支持業務的各個方面，包括人力資源、信息技術、審計、税務、公關、通信和其他一般和行政活動以及包括股票薪酬費用在內的費用。

其他收入

與截至2019年9月30日的三個月相比，我們截至2020年9月30日的三個月的其他收入的變化主要反映了現金餘額的減少和市場利率的下降。

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截至2020年和2019年9月30日的9個月的運營業績

下表列出了我們的行動結果：

研究開發費用

截至2020年9月30日的9個月，研發費用為2330萬美元，而截至2019年9月30日的9個月為1670萬美元，增加了660萬美元。下表彙總了我們的研發費用(單位：千)：

研發費用的增加主要是由於我們的STK-001計劃增加了90萬美元，其中包括第三方服務和科學諮詢費，員工增加導致的人員成本增加了270萬美元，隨着我們推進發現和臨牀前活動，諮詢、第三方服務、材料和其他成本增加了80萬美元，設施和其他成本增加了220萬美元。

一般和行政費用

截至2020年9月30日的9個月，一般和行政費用為1520萬美元，而截至2019年9月30日的9個月為790萬美元，增加了730萬美元。

一般和行政費用的增加主要是由於用於支持我們內部人員發展和支持業務的各個方面的270萬美元的第三方服務，包括人力資源、信息技術、審計、税務、公共關係、通信和其他一般和行政活動，由於增加員工而增加了250萬美元的人事成本，以及增加了210萬美元的股票薪酬支出。

其他收入(費用)

與截至2019年9月30日的9個月相比，我們截至2020年9月30日的9個月的其他收入(支出)的變化主要反映了現金餘額的減少和市場利率的下降。

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流動性和資本資源

從我們成立到2019年12月31日，我們的運營資金主要來自出售可轉換應付票據和我們的可轉換優先股以及首次公開募股的淨收益280.4美元。

截至2020年9月30日，我們擁有191.7美元現金、現金等價物和限制性現金。超出即時需求的現金是根據我們的投資政策進行投資的，主要是為了流動性和保本。

我們自2014年6月成立以來一直虧損，截至2020年9月30日，我們累計赤字9570萬美元。我們現金的主要用途是為運營費用提供資金，主要是研發支出，其次是一般和行政支出。用於為運營費用提供資金的現金受到我們支付這些費用的時間的影響，這反映在我們的未付應付賬款和應計費用的變化中。

根據我們目前的運營計劃，我們相信我們現有的現金、現金等價物和受限現金將使我們能夠為2023年之前的運營費用和資本支出需求提供資金。我們基於可能被證明是錯誤的假設做出了這一估計，我們可以比目前預期的更快地利用我們現有的資本資源。我們將繼續需要額外的資金，以推動我們目前的候選產品通過臨牀開發，開發、收購或授權其他潛在的候選產品，並在可預見的未來為運營提供資金。我們將繼續通過股票發行、債務融資或其他資本來源尋求資金，包括潛在的合作、許可證和其他類似安排。然而，我們可能無法在需要時以優惠條件或根本不能籌集額外資金或達成這樣的其他安排。如果我們真的通過公開或私人股本發行籌集更多資本，我們現有股東的所有權權益將被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他對我們股東權利產生不利影響的優惠。如果我們通過債務融資來籌集額外資本，我們可能會受到公約的限制或限制我們採取具體行動的能力，例如承擔額外債務、進行資本支出或宣佈股息。任何未能在需要時籌集資金的情況都可能對我們的財務狀況以及我們執行業務計劃和戰略的能力產生負面影響。如果我們無法籌集資金，我們將需要推遲、減少或終止計劃中的活動，以降低成本。

由於與醫藥產品的研發和商業化相關的眾多風險和不確定性，以及新冠肺炎疫情將直接或間接影響我們業務的全面程度，我們無法估計我們運營資本需求的確切金額。我們未來的撥款需求將視乎很多因素而定，包括但不限於：

此外，我們的運營計劃可能會改變，我們可能需要額外的資金來滿足臨牀試驗和其他研發活動的運營需求和資本要求。我們目前沒有信貸安排，也沒有承諾的資金來源。由於與我們的候選產品的開發和商業化相關的許多風險和不確定性，我們無法估計與我們當前和預期的產品開發計劃相關的增加的資本支出和運營支出的金額。

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現金流

下表彙總了我們的現金流：

經營活動

在截至2020年9月30日的九個月內，經營活動中使用的現金為3130萬美元，主要原因是淨虧損3770萬美元，但被基於股份的薪酬、折舊和使用權資產賬面價值減少的非現金費用560萬美元部分抵消，以及我們淨運營資產和負債的淨變化80萬美元。

在截至2019年9月30日的9個月中，運營活動中使用的現金為2,090萬美元，主要原因是淨虧損2220萬美元，被150萬美元的非現金費用和我們淨運營資產和負債的淨變化20萬美元所抵消。

投資活動

在截至2020年9月30日和2019年9月30日的9個月裏，我們的投資活動主要包括購買房產和設備。

融資活動

在截至2020年9月30日的9個月中，我們的融資活動包括在行使股票期權時發行普通股的120萬美元收益和我們員工購股計劃的40萬美元收益被40萬美元遞延融資成本抵消。

在截至2019年9月30日的9個月中，我們的融資活動主要包括與2019年6月IPO相關的1.494億美元淨收益。

合同義務和承諾

下表彙總了截至2020年9月30日我們的合同義務，以及這些義務預計將對我們未來財年的流動性和現金流產生的影響：

2018年8月，我們簽訂了一項協議，租賃約23,000平方英尺的空間，租期為三年。租賃條款為三重淨租賃，起價為每年90萬美元，然後每年基本租金上漲3%，外加運營費用、房地產税、水電費和清潔費。起租日期為2018年12月10日。

2018年12月，我們達成了一項協議，租賃2485平方英尺的空間，租期為三年。租約包括一個續簽選項，期限再延長兩年。租賃條款的起步價為每年20萬美元，年基本租金上漲2.5%，外加運營費用、房地產税、公用事業和清潔費。起租日期為2019年5月1日。

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承付款

我們的承諾主要包括根據我們與CSHL和南安普頓大學的協議承擔的義務。截至2020年9月30日，我們無法估計實現里程碑或進行未來產品銷售的時間或可能性。有關我們協議的更多信息，請參見本季度報告10-Q表格中其他部分包括的我們的簡明綜合財務報表附註的附註5-承付款和或有事項。

此外，我們已與第三方合同製造商簽訂協議，生產和加工用於臨牀前試驗目的的某些候選產品，我們已經並將在正常業務過程中與臨牀試驗合同研究機構以及其他用於運營目的的服務和產品供應商簽訂其他合同。這些協議一般規定終止或取消，但不包括已經發生的費用。

表外安排

在本報告所述期間，我們沒有，目前也沒有任何SEC規則定義的表外安排。

關鍵會計政策和重大判斷和估計

我們管理層對我們的財務狀況和經營結果的討論和分析是基於我們的簡明綜合財務報表，這些報表是按照公認會計原則(“GAAP”)編制的。編制該等簡明綜合財務報表時，我們需要作出估計和假設，以影響於簡明綜合財務報表日期呈報的資產和負債額、或有資產和負債的披露，以及報告期內發生的呈報費用。我們的估計是基於我們的歷史經驗和我們認為在當時情況下合理的各種其他因素，這些因素的結果構成了對資產和負債賬面價值的判斷的基礎，而這些資產和負債的賬面價值從其他來源看不是很明顯。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計不同。我們認為，以下討論的會計政策對於理解我們的歷史和未來業績至關重要，因為這些政策涉及更重要的領域，涉及管理層的判斷和估計。

與我們於2020年3月23日提交給證券交易委員會的Form 10-K年度報告中題為“管理層對財務狀況和運營的討論和分析”一節披露的關鍵會計政策和估計相比，我們的關鍵會計政策和估計沒有重大變化。

新興成長型公司和較小的報告公司地位

我們是一家“新興成長型公司”，正如2012年的Jumpstart Our Business Startups Act(“JOBS法案”)所定義的那樣。根據就業法案，新興成長型公司可以推遲採用新的或修訂後的會計準則，這些準則是在就業法案頒佈後發佈的，直到這些標準適用於私營公司。

我們選擇利用這一延長的過渡期來遵守新的或修訂的會計準則，這些準則對上市公司和非上市公司具有不同的生效日期，直到我們(I)不再是一家新興成長型公司或(Ii)明確且不可撤銷地退出《就業法案》規定的延長過渡期的日期(以較早者為準)。

因此，我們的簡明合併財務報表可能無法與那些在上市公司生效之日遵守新的或修訂的會計聲明的公司相提並論。

我們將一直是一家新興的成長型公司，直到(1)到我們第一個財年的最後一天(A)我們的年總收入至少為10.7億美元，或(B)我們被認為是一個大型加速申報公司，這意味着截至上一財年6月30日，非關聯公司持有的我們普通股的市值超過700.0美元。，(2)我們在之前三年內發行了超過10億美元的不可轉換債務證券的日期和(3)2024年12月31日。

我們也是一家“規模較小的報告公司”，也就是説，截至IPO之日，我們非關聯公司持有的股票市值不到7億美元，在最近結束的財年中，其年收入不到1億美元。只要(I)非關聯公司持有的我們股票的市值低於2.5億美元，或者(Ii)我們在最近結束的財年的年收入低於1億美元，並且非關聯公司持有的我們股票的市值低於7億美元，我們可能會繼續成為一家規模較小的報告公司。如果在我們不再是一家新興成長型公司時，我們是一家較小的報告公司，我們可能會繼續依賴較小的報告公司可以獲得的某些披露要求的豁免。具體地説，作為一家較小的報告公司，我們可能會選擇在我們的10-K表格年度報告中只公佈最近兩個經審計的財務報表，而且，與新興成長型公司類似，較小的報告公司減少了有關高管薪酬的披露義務。

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最近採用和最近發佈的會計聲明

有關更多信息，請參閲本季度報告10-Q表格中其他部分包括的註釋2--重要會計政策摘要和精簡綜合財務報表附註的近期會計聲明。

第三項關於市場風險的定量和定性披露。

利率風險

我們在正常的業務過程中面臨着市場風險。這些風險主要包括利率敏感性。截至2020年9月30日，我們持有現金、現金等價物和限制性現金1.917億美元，截至2019年12月31日，我們持有現金222.7美元。我們一般將現金存放在計息貨幣市場賬户中。我們對市場風險的主要敞口是利率敏感度，利率敏感度受到美國利率總體水平變化的影響。假設利率變化100個基點，將影響我們現金等價物的公平市場價值約190萬美元。

第4項控制和程序

關於信息披露控制和程序有效性的結論

在包括首席財務官和首席執行官在內的管理層(包括首席財務官和首席執行官)的監督下，我們評估了截至2020年9月30日，根據1934年證券交易法(“交易法”)規則13a-15(E)和15d-15(E)的披露控制和程序的設計和運行的有效性。“交易法”下第13a-15(E)和15d-15(E)條中定義的“披露控制和程序”一詞是指公司的控制和其他程序，旨在確保公司在根據“交易法”提交或提交的報告中要求披露的信息在證券交易委員會的規則和表格規定的時間內得到記錄、處理、彙總和報告。披露控制和程序包括但不限於控制和程序，旨在確保公司根據交易所法案提交或提交的報告中要求披露的信息被累積並傳達給公司管理層，包括公司的主要高管和主要財務官(視情況而定)，以便及時做出關於要求披露的決定。管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和操作多麼良好，都只能為實現其目標提供合理的保證，並且管理層必須在評估可能的控制和程序的成本-效益關係時運用其判斷。根據我們管理層的評估(包括我們的首席執行官和首席財務官的參與)，截至本報告期末，我們的首席執行官和首席財務官得出的結論是，我們的披露控制和程序在合理的保證水平下是有效的。

財務報告內部控制的變化

在本報告所涵蓋的期間內，我們對財務報告的內部控制(如《外匯法案》第13a-15(F)和15d-15(F)條的定義)沒有發生重大影響或合理地可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響的變化。儘管由於新冠肺炎疫情，我們的大多數員工都在遠程工作，但我們的財務報告內部控制沒有受到任何實質性的影響。我們正在持續監測和評估新冠肺炎在內部控制方面的情況，以最大限度地減少對內部控制設計和運營有效性的影響。

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第二部分--其他信息

第1項法律訴訟

在正常業務過程中，我們可能會不時捲入法律訴訟。我們目前沒有參與管理層認為會對我們的業務產生重大不利影響的任何法律程序。無論結果如何，訴訟都可能因為辯護和和解費用、轉移管理資源、負面宣傳和聲譽損害等因素而對我們產生不利影響。

風險因素摘要

投資我們的普通股涉及各種風險，我們敦促潛在投資者在投資我們的普通股之前，仔細考慮“風險因素”一節中討論的事項。這些風險包括但不限於以下風險：

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第1A項風險因素。

投資我們的普通股涉及很高的風險。在決定投資我們普通股之前，您應該仔細考慮以下描述的風險，以及本季度報告中包含的其他信息，包括我們的簡明合併財務報表和相關説明以及“管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析”。下面描述的風險和不確定性並不是我們面臨的唯一風險和不確定性。我們沒有意識到或目前認為不重要的額外風險和不確定性也可能成為影響我們的重要因素。我們不能向您保證以下討論的任何事件都不會發生。這些事件可能會對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景產生實質性的不利影響。如果發生這種情況，我們普通股的交易價格可能會下跌，你可能會損失全部或部分投資。

與產品開發和監管審批相關的風險

我們的開發工作還處於早期階段。如果我們不能對STK-001和我們未來的候選產品進行開發、獲得監管部門的批准並將其商業化，或者如果我們在這樣做的過程中遇到重大延誤，我們的業務將受到嚴重損害。

我們投入了幾乎所有的精力和財力來開發我們的定向增強核基因輸出(“探戈”)技術，以及我們目前用於治療德拉韋綜合徵的主要候選產品STK-001。我們在2019年末提交了STK-001的新藥研究申請(“IND”)。此外，我們最近將使用探戈技術治療常染色體顯性視神經萎縮(“ADOA”)的OPA1表達命名為我們的第二個項目，並打算投入大量的精力和財力來開發它。我們創造產品收入的能力將在很大程度上取決於探戈和我們的候選產品的成功開發和最終商業化，而這可能永遠不會發生。我們預計這在很多年內都不會發生。我們目前沒有從任何產品的銷售中獲得任何收入，我們可能永遠無法開發或商業化適銷對路的產品。

我們的每個項目和候選產品都需要臨牀前和臨牀開發、多個司法管轄區的監管批准、獲得臨牀前、臨牀和商業製造供應、產能和專業知識、建立商業組織、大量投資和重大營銷努力，然後才能從產品銷售中獲得任何收入。STK-001和我們未來的候選產品必須獲得美國食品和藥物管理局(FDA)或某些其他外國監管機構(如歐洲藥品管理局(EMA))的營銷授權，然後我們才能將我們的任何候選產品商業化。

STK-001和我們未來的候選產品的成功取決於多種因素，包括：

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如果我們不能及時或根本地在這些因素中的一個或多個方面取得成功，我們可能會遇到重大延誤或無法成功地將我們的候選產品商業化，這將嚴重損害我們的業務。如果我們的候選產品得不到監管部門的批准，我們可能無法繼續運營。

早期臨牀前研究或臨牀試驗的成功可能並不意味着在後來的臨牀前研究和臨牀試驗中取得的結果，包括我們的Dravet綜合徵計劃或ADOA計劃。

STK-001目前正在進行人體臨牀試驗，未來我們可能會遇到意想不到的或負面的結果。我們將被要求通過充分和良好控制的臨牀試驗證明，我們的候選產品是安全有效的，具有良好的益處-風險概況，可用於其目標適應症，然後我們才能尋求監管部門批准其商業銷售。我們在臨牀前動物模型中為我們的候選產品觀察到的積極結果可能不能預測我們未來在人類上的臨牀試驗，因為小鼠模型具有與所有臨牀前研究相關的固有侷限性。特別是，德雷特綜合徵小鼠模型比人類疾病更嚴重，並提供了更短的症狀後觀察期。早期試驗的試驗設計和結果不一定預示着未來的臨牀試驗設計或結果，我們可能觀察到的初步積極結果可能不會在後期臨牀試驗中得到證實。我們的候選產品也可能無法在臨牀開發的後期階段顯示出預期的安全性和有效性，即使它們成功地通過了初步臨牀試驗。即使我們能夠證明STK-001在減少癲癇發作方面的療效，我們也可能無法在我們的臨牀試驗中證明STK-001對德拉韋綜合徵患者的疾病改善作用，我們也可能同樣無法在我們的ADOA計劃或其他未來計劃中證明我們未來的候選產品的有效性。即使我們的臨牀試驗證明STK-001或我們未來的候選產品具有可接受的安全性和有效性，我們通過與FDA或外國監管機構談判獲得的標籤可能不包括次要終點的數據，也可能不會為我們提供相對於其他批准用於相同或類似適應症的產品的競爭優勢。

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生物技術行業的許多公司在早期開發取得積極成果後，在後期臨牀試驗中遭遇了重大挫折，通過臨牀試驗的候選產品的失敗率很高。此外，我們用來評估特定安全性或有效性參數的不同方法、假設和應用程序可能會產生不同的統計結果。即使我們相信從我們候選產品的臨牀試驗中收集的數據是有希望的，這些數據也可能不足以支持FDA或外國監管機構的批准。臨牀前和臨牀數據可以用不同的方式解釋。因此，FDA或外國監管機構可能會從我們或我們的合作伙伴那裏以不同的方式解讀這些數據，這可能會推遲、限制或阻止監管部門的批准。如果我們的研究數據不能始終如一地或充分證明我們的任何候選產品的安全性或有效性，包括用於Dravesyndrome的STK-001或未來的ADOA候選產品，那麼在我們努力滿足審批要求時，這些候選產品的監管審批可能會大大延遲，或者，如果我們不能滿足這些要求，這些審批可能會被扣留或撤回。由於許多因素，包括產品開發期間監管政策的變化，可能會遇到監管延誤或拒絕。我們不能確定我們不會面臨類似的挫折。雖然目前我們的臨牀試驗沒有因全球新冠肺炎大流行而出現任何重大延遲或中斷，但我們預計新冠肺炎大流行可能會直接或間接影響我們的臨牀試驗登記、劑量和監管審批時間表。

即使我們完成了必要的臨牀前研究和臨牀試驗，我們也無法預測我們何時或是否會獲得監管部門的批准，將候選產品商業化，而且批准的範圍可能比我們尋求的範圍更窄。

在商業化之前，STK-001、任何被選中用於治療ADOA的候選產品，以及我們未來的其他候選產品，必須根據美國的新藥申請(“NDA”)以及美國以外的EMA和類似監管機構的類似營銷申請，獲得FDA的批准。無論是在美國還是在國外，獲得市場批准的過程都是昂貴的，如果獲得批准的話，也需要很多年的時間，而且可能會根據各種因素而有很大的不同，包括所涉及的候選產品的類型、複雜性和新穎性。如果未獲得候選產品的營銷批准，我們將無法將候選產品商業化。我們尚未從任何司法管轄區的監管機構獲得上市STK-001、任何用於治療ADOA的候選產品或我們未來的任何其他候選產品的批准。我們沒有提交和支持獲得上市批准所需的申請的經驗，如果監管部門表示我們可能會提交此類申請，我們可能無法像預期的那樣快速有效地完成。要獲得上市批准，需要向監管機構提交廣泛的臨牀前和臨牀數據以及每種治療適應症的支持信息，以確定候選產品的安全性和有效性。要獲得市場批准，還需要向監管機構提交有關產品製造過程的信息，並由監管機構檢查製造設施。我們的候選產品可能沒有效果，可能只有適度的效果，或者可能被證明有不良或意想不到的副作用。, 毒性或其他特徵，可能妨礙我們獲得上市許可，或阻止或限制商業用途。監管機構在審批過程中擁有相當大的自由裁量權，可能拒絕接受或提交任何申請，或者可能決定我們的數據不足以獲得批准，需要額外的臨牀前、臨牀或其他研究。此外，對臨牀前和臨牀試驗數據的不同解釋可能會推遲、限制或阻止候選產品的上市批准。

如果STK-001獲得批准，任何被選中用於治療ADOA的候選產品和我們未來的其他候選產品可能會因多種原因而被推遲或拒絕，包括：

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即使我們的產品候選產品在臨牀試驗中達到其安全性和有效性終點，監管部門也可能不能及時完成其審查流程，或者我們可能無法獲得監管部門的批准。如果FDA諮詢委員會或其他監管機構建議不批准或限制批准，可能會導致額外的延誤。此外，在產品開發、臨牀試驗和審查過程中，我們可能會因為未來立法或行政行動中的額外政府監管，或者監管機構政策的變化而受到延誤或拒絕。

監管機構還可以批准具有比要求更有限的適應症的候選產品，或者他們可能會以狹窄的適應症、警告或風險評估和緩解策略的形式施加重大限制。這些監管機構可能要求在使用條件方面採取預防措施或禁忌症，或者他們可能會根據昂貴的上市後臨牀試驗的表現給予批准。此外，監管部門可能不會批准我們的候選產品成功商業化所必需或需要的標籤聲明。上述任何情況都可能對我們候選產品的商業前景造成重大損害，並對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生不利影響。雖然目前我們的臨牀試驗沒有因全球新冠肺炎大流行而出現任何重大延遲或中斷，但我們預計新冠肺炎大流行可能會直接或間接影響我們的臨牀試驗登記、劑量和監管審批時間表。

持續的新冠肺炎疫情可能會直接或間接地對我們的業務、經營業績和財務狀況產生不利影響。

傳染性疾病的廣泛爆發可能直接或間接地對我們的業務造成實質性的不利影響，包括持續的新冠肺炎疫情，這種疫情已經蔓延到我們和我們的供應商開展業務的許多國家。受影響地區的國家、州和地方政府已經並可能繼續實施安全預防措施，包括隔離、關閉邊境、加強邊境管制、旅行限制、就地避難所命令和關閉、企業關閉、取消公眾集會和其他措施。組織和個人正在採取更多措施來避免或減少感染，包括限制旅行和呆在家裏不上班。這些措施擾亂了受影響地區內外的正常商業運作，並對世界各地的企業和金融市場產生了重大負面影響。

新冠肺炎疫情已導致我們調整業務做法(包括但不限於減少或修改員工差旅、全面遠程工作、取消實際參加會議、活動和會議)，我們可能會根據政府當局的要求或我們認為最符合員工、患者和業務合作伙伴利益的措施採取進一步行動。我們的辦公室員工自2020年3月初以來一直在家工作，同時確保我們運營中的基本人員配備水平保持不變，包括將關鍵人員留在我們的實驗室。

儘管採取了這些措施，新冠肺炎疫情可能會影響我們以及我們所依賴的第三方的健康和可獲得性，我們也會採取類似的措施。如果我們的管理層成員和組織內關鍵職能的其他關鍵人員因新冠肺炎而無法履行職責或可用時間有限，我們可能無法執行我們的業務戰略，和/或我們的運營可能會受到負面影響。我們也可能遇到員工資源有限的情況，包括員工或他們的家人生病，或員工希望避免與個人或大羣人接觸。此外，我們已經並將繼續經歷由於隔離、自我隔離和其他限制員工履行職責的能力而對我們的業務運營造成的幹擾。

新冠肺炎疫情擾亂了商業運營。對我們的業務和臨牀試驗的影響的程度和嚴重程度將在很大程度上取決於STK-001供應鏈的中斷程度以及我們未來在ADOA和其他適應症中的候選產品，以及當前和未來臨牀試驗的進行延遲。我們繼續觀測研究的能力可能會直接或間接地受到新冠肺炎大流行的不利影響。目前，我們正在監測觀察性研究中的患者登記情況，包括登記人數下降的持續時間和程度，面對面隨訪的延遲，以及由於醫院關閉站點或轉移開展觀察性研究照顧新冠肺炎患者所需的資源而導致我們監測患者能力的中斷。我們預計，新冠肺炎的預防措施可能會直接或間接地影響我們的一些臨牀試驗活動的時間表，因為醫院關閉了地點和/或轉移了進行我們的觀察性研究以照顧新冠肺炎患者所需的資源。此外，新冠肺炎疫情對美國食品藥品監督管理局和其他衞生當局運作的影響可能會推遲對STK-001和我們未來的候選產品的潛在批准。

雖然目前無法估計新冠肺炎疫情對我們的業務、運營、員工、客户或我們的供應商造成的整體影響，但新冠肺炎疫情的持續蔓延、各國政府採取的保護員工的措施以及疫情對所有業務活動的廣泛影響可能會對我們的業務、運營業績和財務狀況產生實質性的不利影響。

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我們尋求治療的某些疾病的患病率很低，可能很難識別患有這些疾病的患者，如果STK-001或我們未來的候選產品獲得批准，這可能會導致我們試驗的登記延遲或商業收入增長放緩。

一般來説，基因定義的疾病，特別是我們的主要候選產品所針對的疾病，發病率和流行率都很低。我們估計，世界範圍內Drave氏綜合徵的發病率約為每15,625名新生兒中就有一例，而ADOA的發病率約為每30,000名新生兒中就有一例。這可能會對及時招募和登記足夠數量的合格患者參加我們的試驗造成障礙，或者限制候選產品的商業潛力。患者登記可能受到其他因素的影響，包括：

如果不能招募足夠數量的這些疾病患者參加我們計劃的臨牀試驗，將導致重大延誤，並可能導致我們無法啟動或完全放棄一項或多項臨牀試驗。我們臨牀試驗的登記延遲可能會導致我們候選產品的開發成本增加，這將導致我們公司的價值下降，並限制我們獲得額外融資的能力。

此外，我們對德雷特綜合症或ADOA患者數量的預測，以及有可能從我們候選產品的治療中受益的這種疾病患者的預測，都是基於我們委託進行的一項市場調查研究得出的估計，而這項研究可能無法準確確定我們候選產品的市場規模。STK-001和我們未來的候選產品的全部潛在市場機會最終將取決於我們候選產品的最終標籤(如果我們的候選產品在我們的目標適應症下被批准銷售)、醫學界和患者准入的接受度、藥品定價和報銷。全球的患者數量可能會低於預期，患者可能無法接受我們的候選產品治療，或者新患者可能變得越來越難以識別或接觸到，所有這些都將對我們的運營結果和業務產生不利影響。

此外，考慮到受德拉韋特綜合徵和ADOA影響的潛在患者數量有限，我們的STK-001和我們未來的候選產品(如果獲得批准)的每位患者的治療定價必須很高，才能收回我們的開發和製造成本，資助更多的研究，並實現盈利。我們可能還需要為候選產品營銷時的患者支持計劃提供資金，這將對我們的產品收入產生負面影響。我們可能無法以足夠高的價格維持或獲得足夠的治療銷售量，以證明我們的開發努力以及我們的銷售、營銷和製造費用是合理的。雖然目前我們的臨牀試驗沒有因為全球新冠肺炎大流行而出現任何重大延遲或中斷，但我們預計新冠肺炎大流行可能會直接或間接影響我們的臨牀試驗登記、劑量和監管審批時間表。

如果STK-001、我們選擇的治療ADOA的候選產品或我們開發的任何其他候選產品的臨牀試驗未能證明令FDA或外國監管機構滿意的安全性和有效性，或者沒有以其他方式產生有利的結果，我們可能會在完成該候選產品的開發和商業化過程中產生額外的成本或遇到延遲，或者最終可能無法完成。

在獲得監管部門批准銷售任何候選產品(包括STK-001和我們選擇用於治療ADOA的候選產品)之前，我們必須完成臨牀前開發，然後進行廣泛的臨牀試驗，以證明我們的候選產品在人體上的安全性和有效性。臨牀測試費用昂貴，難以設計和實施，可能需要數年時間才能完成，而且結果還不確定。一個或多個臨牀試驗的失敗可能發生在測試的任何階段。

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臨牀試驗可能由FDA、外國監管機構或我們出於各種原因而全部或部分擱置，這些原因包括但不限於：臨牀試驗進行過程中的缺陷，包括未按照法規要求或臨牀規程進行臨牀試驗；臨牀試驗操作或試驗地點的缺陷；證明療效所必需的試驗設計的缺陷；臨牀試驗過程中因可能與臨牀試驗治療有關或與臨牀試驗治療無關的醫療問題而導致的死亡或其他不良反應；候選產品可能看起來並不比當前的療法更有效；臨牀試驗期間，由於可能與臨牀試驗治療有關的醫療問題而導致的死亡或其他不良反應；候選產品可能看起來並不比目前的療法更有效；臨牀試驗可能與臨牀試驗治療有關或可能與臨牀試驗治療無關的醫療問題導致死亡或其他不良反應；候選產品可能看起來不比目前的療法更有效；或者來自動物研究的數據不足以支持擬議的臨牀試驗的預期暴露(劑量、給藥途徑和持續時間)。例如，在2020年3月，我們宣佈FDA已經在我們的1/2a期臨牀試驗(“君主研究”)中，根據對非人類靈長類動物不良後肢癱瘓的觀察，部分臨牀擱置了STK-001劑量超過20毫克的部分臨牀試驗，等待額外的臨牀前測試，以確定高於當前未觀察到不良反應水平的劑量的安全性。在MONARCH研究中，劑量超過30毫克的部分臨牀保留了下來。如果不解除部分臨牀控制，我們成功完成MONARCH研究或其他與STK-001相關的研究的能力，以及我們的業務、運營結果和財務狀況可能會受到不利影響。

我們可能不會成功地利用探戈來擴大我們的候選產品渠道，開發適銷對路的產品。

由於我們的財務和管理資源有限，我們將重點放在我們確定的特定適應症的研究項目和產品候選上。我們的業務依賴於我們在研究或在臨牀前開發中擁有的有限數量的內部產品候選產品的成功開發和商業化。即使我們成功地繼續建立我們的渠道，開發我們確定的潛在候選產品，在我們從產品銷售中獲得任何收入之前，也需要在額外的臨牀開發、臨牀前和製造活動的管理、多個司法管轄區的監管批准、獲得製造供應能力、建立商業組織和重大營銷努力方面進行大量投資。此外，這些候選產品可能不適合臨牀開發，包括由於它們的有害副作用、有限的療效或其他表明它們不太可能獲得市場批准並獲得市場認可的特性。如果我們不能通過基於我們的技術方法成功開發和商業化候選產品來驗證探戈，我們可能無法在未來獲得產品收入，這將對我們的業務、前景、財務狀況和運營結果產生不利影響。

2020年11月，我們宣佈提名OPA1作為ADOA臨牀前開發的第二個項目；然而，我們主要專注於我們的主要候選產品STK-001，我們可能會放棄或推遲尋找其他候選產品或後來被證明具有更大商業潛力的其他適應症的機會。我們的資源分配決策可能會導致我們無法利用可行的商業產品或有利可圖的市場機會。我們在當前和未來研發計劃以及特定適應症候選產品上的支出可能不會產生任何商業上可行的產品。我們對發現和開發新候選產品的生物學目標的理解和評估可能無法識別在隨後的臨牀前和臨牀開發中遇到的挑戰。如果我們沒有準確評估特定候選產品的商業潛力或目標市場，在保留獨家開發權和商業化權利對我們更有利的情況下，我們可能會通過合作、許可或其他版税安排放棄對該候選產品有價值的權利。

我們獲得上市批准的任何候選產品都將受到廣泛的上市後監管要求的約束，並可能受到上市後限制或退出市場，如果我們沒有遵守監管要求，或者如果我們的候選產品遇到了意想不到的問題，當其中任何產品獲得批准時，我們可能會受到懲罰。--

我們的候選產品以及與其開發和潛在商業化相關的活動，包括其測試、製造、記錄保存、標籤、儲存、審批、廣告、促銷、銷售和分銷，均受FDA以及其他美國和國際監管機構的全面監管。這些要求包括提交安全和其他上市後信息和報告、註冊和上市要求、與製造相關的要求，包括當前的良好製造規範(GMP)、質量控制、質量保證和記錄和文件的相應維護，包括FDA和其他監管機構的定期檢查，以及關於向供應商分發樣品和保存記錄的要求。

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FDA還可能要求進行昂貴的上市後研究或臨牀試驗和監測，以監測任何批准的產品的安全性或有效性。FDA嚴格監管藥品和生物製品的審批後營銷和推廣，以確保藥品和生物製品的銷售僅適用於批准的適應症，並符合批准的標籤的規定。美國食品藥品監督管理局對製造商在使用其產品方面的溝通施加了嚴格的限制。如果我們宣傳我們的候選產品的方式與FDA批准的標籤不符或不符合FDA的規定，我們可能會受到執法行動的影響。違反與處方藥推廣相關的《聯邦食品、藥品和化粧品法》(Federal Food，Drug and Cosmetic Act)可能會導致調查，指控其違反了聯邦和州醫療欺詐和濫用法律，以及國際司法管轄區的州消費者保護法和類似法律。

此外，稍後發現我們的候選產品、製造商或製造流程出現以前未知的不良事件或其他問題，或未能遵守法規要求，可能會產生各種結果，包括：

不遵守歐洲關於安全監測或藥物警戒的要求，以及與為兒科人羣開發產品相關的要求，也可能導致重大的經濟處罰。同樣，不遵守歐洲關於保護個人信息的要求也可能導致重大處罰和制裁。

如果我們不能在國際司法管轄區獲得監管批准，我們將無法在美國以外的地方推銷我們的候選產品。

為了營銷和銷售STK-001，我們選擇STK-001作為治療ADOA的候選產品，並在其他司法管轄區銷售我們未來的候選產品，我們必須獲得單獨的營銷批准，並遵守眾多和不同的法規要求。審批程序因國家而異，可能涉及額外的測試。獲得批准所需的時間可能與獲得FDA批准所需的時間有很大不同。美國以外的監管審批流程通常包括與獲得FDA批准相關的所有風險。此外，在美國以外的許多國家，我們必須先獲得產品報銷批准，然後監管機構才會批准該產品在該國銷售。未能獲得外國監管批准或不遵守外國監管要求可能會給我們帶來重大延誤、困難和成本，並可能推遲或阻止我們的候選產品在某些國家推出。英國即將退出歐盟(“歐盟”)，也就是所謂的“英國退歐”，繼續製造政治和經濟不確定性，特別是在英國和歐盟。由於英國的監管框架有很大一部分源自歐盟的指令和法規，英國退出歐盟可能會對我們的產品候選產品在英國或歐盟的審批方面的監管制度產生重大影響。

如果我們不遵守國際市場的監管要求並獲得相應的營銷批准，我們的目標市場將會減少，我們充分發揮候選產品市場潛力的能力將受到損害，我們的業務將受到不利影響。我們可能不會及時獲得外國監管部門的批准(如果有的話)。如果我們的任何候選產品未能獲得另一個國家監管機構的批准，可能會大大降低該候選產品的商業前景，我們的業務前景可能會下降。

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我們選擇STK-001治療ADOA，我們未來的候選產品可能會引起不良和不可預見的副作用，或被公眾認為不安全，這可能會推遲或阻止它們進入臨牀試驗或監管批准，限制其商業潛力，或導致嚴重的負面後果。

雖然其他ASO已經獲得監管部門的批准，但我們通過瞄準單倍體不足的潛在遺傳原因來尋求上調蛋白質表達的方法為疾病治療提供了一種新的方法，這意味着與STK-001的安全性相關的不確定性，STK-001是我們選擇用於治療ADOA的候選產品，以及我們未來的候選產品和反義寡核苷酸類藥物。

除了我們的候選產品引起的副作用外，鞘內給藥過程或相關程序也可能導致不良副作用。如果發生任何此類不良事件，我們的臨牀試驗可能會暫停或終止。如果我們不能證明任何不良事件是由管理程序或相關程序引起的，FDA、歐盟委員會、EMA或其他監管機構可以命令我們停止進一步開發或拒絕批准我們的任何或所有目標適應症候選產品。即使我們能證明所有未來的嚴重不良事件都不是與產品相關的，這些事件也可能影響患者招募或入選患者完成試驗的能力。此外，如果我們選擇或被要求不啟動、推遲、暫停或終止我們任何候選產品的任何未來臨牀試驗，這些候選產品的商業前景可能會受到損害，我們從這些候選產品中創造產品收入的能力可能會被推遲或取消。這些情況中的任何一種都可能損害我們開發其他候選產品的能力，並可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。最後，由Biogen Inc.生產的SPINRAZA是一種使用鞘內給藥的ASO療法，如果SPINRAZA被發現引起不良副作用或由於潛在的類別效應而不安全，它可能會對STK-001和我們未來的其他候選產品的需求產生不利影響。在臨牀開發中使用鞘內給藥的其他ASO也可能產生數據，這些數據可能會對STK-001和我們未來的其他候選產品的臨牀、監管或商業認知產生不利影響。--

此外，如果我們的任何候選產品獲得上市批准，FDA可能會要求我們採用風險評估和緩解策略，以確保產品的益處大於風險，其中可能包括，例如，概述產品風險的藥物指南，以及向醫療從業者分發的溝通計劃，或確保產品安全使用的其他要素。此外，如果我們或其他人後來發現我們的候選產品造成了不良的副作用，可能會導致幾個潛在的重大負面後果，包括：

任何這些情況都可能對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景造成重大損害。

FDA的快速通道指定，即使授予我們未來的任何候選產品，也可能不會帶來更快的開發或監管審查或審批過程，也不會增加我們的候選產品獲得上市批准的可能性。

如果一種藥物的目的是治療嚴重或危及生命的疾病，並且該藥物顯示出解決這種疾病未得到滿足的醫療需求的潛力，藥物贊助商可以向FDA申請快速通道指定。FDA擁有廣泛的自由裁量權，決定是否授予這一稱號。即使我們相信某一特定的候選產品有資格獲得這一稱號，我們也不能向您保證FDA會決定授予該稱號。即使我們的任何候選產品都獲得了Fast Track認證，與傳統的FDA程序相比，我們可能不會體驗到更快的開發過程、審查或批准。如果FDA認為我們的臨牀開發項目的數據不再支持快速通道的指定，它可能會撤銷該指定。許多獲得快速通道指定的藥物都未能獲得批准。

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我們還可以為獲得Fast Track認證的候選產品尋求加速審批。根據FDA的加速審批計劃，FDA可能會批准一種針對嚴重或危及生命的疾病的藥物，該藥物比現有治療方法為患者提供有意義的治療益處，其依據是合理地可能預測臨牀益處的替代終點，或者是可以比不可逆轉的發病率或死亡率更早地測量的臨牀終點，該終點合理地可能預測對不可逆轉的發病率或死亡率或其他臨牀益處的影響，同時考慮到病情的嚴重性、稀有性或流行率以及替代療法的可用性或缺乏。完全批准與我們正在尋求加速審批的任何候選產品具有相同適應症的另一種產品，可能會使加速審批我們的候選產品變得更加困難。對於獲得加速批准的藥物，上市後的驗證性試驗需要描述對不可逆轉的發病率或死亡率或其他臨牀益處的預期效果。這些驗證性試驗必須在盡職調查的情況下完成，一般情況下，FDA可能會要求在批准之前設計和/或啟動試驗。所有通過加速審批批准的候選產品的宣傳材料都必須經過FDA的事先審查。此外，在下列情況下，FDA可以撤回對加速審批路徑下批准的任何候選產品或適應症的批准：

FDA為STK-001指定的突破性療法、我們選擇用於治療ADOA的候選產品或我們未來的候選產品可能不會帶來更快的開發或監管審查或審批過程，也不會增加候選產品獲得上市批准的可能性。

我們可能會為STK-001尋求突破性療法稱號，STK-001是我們選擇用於治療ADOA的候選產品，也可能是我們未來的一個或多個候選產品。突破性療法被定義為一種旨在單獨或與一種或多種其他藥物聯合治療嚴重或危及生命的疾病或狀況的藥物，初步臨牀證據表明，該藥物可能在一個或多個臨牀重要終點顯示出比現有療法有實質性改善的效果，例如在臨牀開發早期觀察到的實質性治療效果。對於被指定為突破性療法的藥物，FDA和試驗贊助商之間的互動和溝通可以幫助確定臨牀開發的最有效途徑，同時將無效對照方案中的患者數量降至最低。被FDA指定為突破性療法的藥物，如果在提交NDA時有臨牀數據支持，也有資格優先審查。

FDA有權將其指定為突破性療法。因此，即使我們相信我們的候選產品之一符合被指定為突破性療法的標準，FDA也可能不同意，而是決定不做出這樣的指定。在任何情況下，與根據FDA傳統程序考慮批准的藥物相比，收到藥物的突破性治療指定可能不會帶來更快的開發過程、審查或批准，也不能保證最終獲得FDA的批准。此外，即使我們的一個或多個候選產品有資格成為突破性療法，FDA也可能會在以後決定該候選產品不再符合資格條件，或者它可能決定不會縮短FDA審查或批准的時間段。

制定和未來的立法可能會增加我們獲得候選產品的上市批准和商業化的難度和成本，並可能影響我們可能設定的價格。

現有的監管政策可能會改變，可能會頒佈額外的政府法規，以阻止、限制或推遲對我們候選產品的監管審批。我們無法預測美國或國外未來的立法或行政行動可能產生的政府監管的可能性、性質或程度。如果我們緩慢或無法適應現有要求的變化或新要求或政策的採用，或者如果我們不能保持法規遵從性，我們可能會失去我們可能獲得的任何營銷批准，我們可能無法實現或維持盈利。

在美國，已經並將繼續有許多立法舉措來控制醫療成本。製藥業一直是這些努力的重點，並受到重大立法倡議的重大影響。例如，2010年3月，經2010年“醫療保健和教育和解法案”(統稱為“ACA”)修訂的“患者保護和平價醫療法案”頒佈，其目的是擴大獲得醫療保險的機會，減少或限制醫療支出的增長，加強針對欺詐和濫用行為的補救措施，為醫療和醫療保險行業增加新的透明度要求，對醫療行業徵收新的税費，並實施額外的醫療政策改革。ACA極大地改變了政府和私營保險公司為醫療保健提供資金的方式，並對美國製藥業產生了重大影響。現任美國總統政府和美國國會一直在尋求，我們預計他們將繼續尋求修改、廢除或以其他方式廢除ACA的全部或某些條款。自2017年1月以來，現任美國總統政府已經發布了兩項行政命令和其他指令，旨在推遲執行

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ACA的某些條款或其他條款繞過了ACA規定的一些醫療保險要求。例如，2017年10月12日，現任美國總統政府發佈了一項行政命令，擴大了協會健康計劃的使用範圍，並允許任何人購買提供臨時、有限保險的短期健康計劃。這項行政命令還呼籲聯邦政府停止向醫療保險公司支付以前為低收入美國人提供的醫療保險費用分擔削減。目前仍不確定哪項立法(如果有的話)將被頒佈，現任美國總統政府可能產生的影響(如果有的話)，以及任何變化可能需要時間才能展開，可能會對ACA授權的計劃涵蓋的醫療項目和服務的覆蓋範圍和報銷產生影響。然而，我們無法預測任何醫療改革立法的最終內容、時間或效果，也無法預測潛在立法對我們的影響。

此外，自ACA頒佈以來，還提出並通過了其他立法修改。這些變化包括，自2013年4月1日起，向提供者支付的聯邦醫療保險(Medicare)支付總額每財年最高削減2%，由於隨後的立法修正案，除非國會採取額外行動，否則這一削減將持續到2030年。CARE法案於2020年3月簽署成為法律，旨在為受新冠肺炎疫情影響的個人和企業提供財政支持和資源。該法案在2020年5月1日至2020年12月31日期間暫停了2%的醫療保險自動減支。2013年1月，2012年美國納税人救濟法(American納税人救濟法)簽署成為法律，其中包括減少向幾家醫療服務提供者支付的聯邦醫療保險(Medicare)，並將政府向提供者追回多付款項的訴訟時效從三年延長到五年。這些新法律可能會導致醫療保險和其他醫療保健資金的進一步減少，如果獲得批准，這可能會對我們藥品的客户以及我們的財務運營產生實質性的不利影響。此外，2018年5月30日，2017年Trickett Wendler、Frank Mongiello、Jordan McLinn和Matthew Bellina Right to Trial Act簽署成為法律。除其他事項外，這項法律還為某些患者提供了一個聯邦框架，讓他們可以獲得某些研究用新藥產品，這些產品已經完成了一期臨牀試驗，目前正在進行調查，等待FDA的批准。在某些情況下，符合條件的患者可以在不登記臨牀試驗和根據FDA擴大准入計劃獲得FDA授權的情況下尋求治療；然而，根據當前的聯邦試用權法律，製造商沒有義務提供試驗性新藥產品。我們可能會選擇為我們的候選產品尋求更廣泛的訪問計劃, 或者利用其他國家的類似規則，允許在指定患者的基礎上或在同情使用計劃下使用藥物。--

我們預計，ACA以及未來可能採取的其他醫療改革措施，可能會導致更嚴格的覆蓋標準，並給我們收到的任何批准產品的價格帶來額外的下行壓力。醫療保險或其他政府計劃報銷的任何減少都可能導致私人支付者支付的類似減少。實施成本控制措施或其他醫療改革可能會阻礙我們創造收入、實現盈利或將我們的候選產品商業化。

已經提出了立法和監管建議，以擴大審批後的要求，並限制藥品的銷售和促銷活動。我們不能確定是否會頒佈額外的法律變更，或者FDA的法規、指南或解釋是否會改變，或者這些變化對我們候選產品的上市審批(如果有的話)可能會產生什麼影響。此外，美國國會對FDA審批過程的更嚴格審查可能會大大推遲或阻止上市審批，並使我們受到更嚴格的產品標籤和上市後測試以及其他要求的影響。

我們可能無法獲得孤兒藥物指定或轉讓其他人獲得的用於未來產品候選的指定。而且，即使我們獲得了這樣的稱號，我們也可能無法為STK-001(我們選擇的治療ADOA的候選產品或我們未來的候選產品)保留與孤兒藥物指定相關的好處，包括市場獨佔性的潛力。--

作為我們業務戰略的一部分，我們在美國申請並於2019年8月獲得了STK-001的孤兒藥物稱號，我們可能會在歐洲和其他國家尋求這樣的稱號。然而，孤兒藥物指定並不保證未來的孤兒藥物市場獨家經營權，也不能保證我們將成功地為我們未來的候選產品獲得這樣的指定。

包括美國和歐洲在內的一些司法管轄區的監管機構可能會將旨在治療相對較少患者羣體的藥物指定為孤兒藥物。根據《孤兒藥物法案》(Orphan Drug Act)，如果一種藥物旨在治療一種罕見的疾病或疾病，FDA可以將其指定為孤兒藥物。在美國，罕見疾病或疾病的定義是患者人數少於20萬人。在美國，孤兒藥物指定使一方有權獲得經濟激勵，例如有機會為合格的臨牀研究費用獲得税收抵免，並免除處方藥使用者的費用。同樣，在歐盟，歐盟委員會在收到EMA的孤兒藥品委員會對孤兒藥物指定申請的意見後，批准了孤兒藥物指定。在歐盟，孤兒藥物指定的目的是促進藥物的開發，這些藥物旨在診斷、預防或治療在歐盟影響不超過萬分之五的危及生命或慢性衰弱的疾病，而且沒有授權對這些疾病進行令人滿意的診斷、預防或治療(否則該產品將對受影響的人產生重大好處)。在歐盟，孤兒藥物指定使一方有權獲得經濟激勵，如降低費用或免除費用。

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一般來説，如果一種具有孤兒藥物名稱的藥物隨後獲得了其具有該名稱的適應症的第一次上市批准，該藥物有權享有一段市場排他期，這使得EMA或FDA不能批准同一藥物和適應症在這段時間內的另一次上市申請，除非在有限的情況下。如果競爭對手能夠在我們之前獲得與我們候選產品相同活性成分和適應症的產品的孤兒藥物獨家經營權，我們可能在很長一段時間內無法獲得適用監管機構對我們藥物的批准，除非我們能夠證明我們的藥物在臨牀上優於批准的藥物。適用期限在美國為七年，在歐盟為十年。如果一種藥物不再符合孤兒藥物指定的標準，或者如果該藥物的利潤足夠高，以至於市場排他性不再合理，歐盟的排他性期限可以縮短到六年。

即使在孤兒藥物獲得批准後，如果FDA得出結論認為，後者在臨牀上更優越，因為它被證明在很大一部分目標人羣中更安全，更有效，或者對患者護理做出了重大貢獻，那麼FDA隨後也可以批准隨後針對相同疾病的同一藥物的申請。此外，指定的孤兒藥物如果被批准用於的用途比其獲得孤兒指定的適應症範圍更廣，則不能獲得孤兒藥物排他性。此外，如果FDA後來確定指定請求存在重大缺陷，或者如果我們無法生產足夠數量的產品來滿足這種罕見疾病或疾病患者的需求，則可能會失去孤兒藥物在美國的獨家營銷權。孤兒藥物指定既不會縮短藥物的開發時間或監管審查時間，也不會在監管審查或批准過程中給藥物帶來任何優勢。

FDA指定的罕見兒科疾病不能保證產品的NDA在獲得批准後有資格獲得優先審查憑證，也不會加快開發或監管審查過程，也不會增加我們選擇用於治療ADOA的候選產品STK-001或我們未來的任何候選產品獲得上市批准的可能性。

根據罕見兒科疾病優先審查代金券計劃，在獲得治療罕見兒科疾病資格的NDA批准後，此類申請的發起人將有資格獲得罕見兒科疾病優先審查代金券，該代金券可用於獲得後續生物製品許可證申請或NDA的優先審查。我們可能會為STK-001或任何未來的候選產品尋求罕見的兒科疾病名稱。在2020年12月11日之前指定的候選產品，如果在2022年12月11日之前獲得批准，就有資格獲得代金券。然而，我們並不指望STK-001、我們選擇的治療ADOA的候選產品或我們未來的任何候選產品會在這些日期之前獲得指定或批准，或者根本不會，因此，除非國會進一步批准該計劃，否則我們可能無法在該計劃到期之前獲得優先審查券。創造希望授權法案(H.R.4439)已在眾議院獲得通過，但參議院尚未通過，該法案將進一步將指定截止日期延長至2024年9月30日，並將批准截止日期延長至2026年9月30日。不能保證這項法案會成為法律，也不能保證最後期限會延長。此外，指定一種治療罕見兒科疾病的藥物並不能保證NDA在申請獲得批准時符合罕見兒科疾病優先審查憑證的資格標準。最後，一種罕見的兒科疾病名稱不會導致該產品更快的開發或監管審查，也不會增加它獲得上市批准的可能性。

FDA審查和批准新產品的能力可能會受到各種因素的阻礙，包括預算和資金水平、聘用和留住關鍵人員的能力，以及法律、法規和政策的變化。

FDA審查和批准新產品的能力可能會受到各種因素的影響，包括預算和資金水平、聘用和留住關鍵人員的能力，以及法律、法規和政策的變化。此外，政府對其他資助研發活動的政府機構的資助也受到政治過程的影響，這一過程本質上是不穩定和不可預測的。

FDA和其他政府機構正確管理其職能的能力在很大程度上取決於政府資金水平和填補關鍵領導任命的能力，以及各種因素。推遲填補或更換關鍵職位可能會嚴重影響FDA和其他機構履行其職能的能力，並可能極大地影響醫療保健和製藥行業。

2016年12月，21世紀^ST《世紀治療法》簽署成為法律，旨在推進醫療創新，並授權FDA直接聘用與藥品和器械開發和審查相關的職位。過去，與私營企業提供的薪酬相比，FDA往往無法提供關鍵的領導候選人(包括科學家)具有競爭力的薪酬方案。21世紀^ST世紀治療法案旨在精簡該機構的招聘流程，並通過擴大現有薪酬結構中提供的狹窄範圍，使FDA能夠競爭領導人才。

FDA和其他政府機構的中斷也可能會減緩必要的政府機構審查或批准新藥所需的時間，這將對我們的經營業績和業務產生不利影響。

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我們的業務以及與未來客户、供應商和第三方付款人的關係將受到適用的反回扣、欺詐和濫用以及其他醫療法律法規的約束，這可能使我們面臨刑事制裁、民事處罰、合同損害、聲譽損害以及利潤和未來收益減少等處罰。

醫療保健提供者和第三方付款人將在推薦和處方我們獲得市場批准的任何候選產品方面發揮主要作用。我們與提供商、第三方付款人和客户的未來安排將使我們受到廣泛適用的欺詐和濫用以及其他醫療法律法規的約束，這些法律和法規可能會限制我們營銷、銷售和分銷我們獲得營銷批准的任何候選產品的業務或財務安排和關係。

適用於美國聯邦和州醫療保健法律法規的限制包括：

一些州的法律要求製藥公司遵守制藥業的自願合規指南和聯邦政府頒佈的相關合規指南，並可能要求製藥商報告與向醫生和其他醫療保健提供者支付和其他價值轉移、營銷支出或定價有關的信息。在某些情況下，州法律和外國法律還對健康信息的隱私和安全進行管理，其中許多法律在很大程度上彼此不同，而且往往不會被HIPAA搶先一步，從而使合規工作複雜化。

確保我們與第三方的業務安排符合適用的醫療法律和法規的努力將涉及大量成本。政府當局可能會得出結論，我們的商業行為可能不符合當前或未來涉及適用欺詐和濫用或其他醫療保健法律和法規的現行或未來法律、法規或判例法。如果我們的運營被發現違反了任何這些法律或任何其他可能適用於我們的政府法規，我們可能會面臨重大的民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、監禁、將候選產品排除在政府資助的醫療計劃(如聯邦醫療保險和醫療補助)之外、返還、合同損害、聲譽損害、利潤減少和未來收益減少，以及削減或重組我們的業務。如果我們預期與之開展業務的任何醫生或其他醫療保健提供者或實體被發現不符合適用法律，他們可能會受到刑事、民事或行政制裁，包括被排除在政府資助的醫療保健計劃之外。

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與商業化和製造相關的風險

我們的候選產品(包括STK-001和我們選擇用於治療ADOA的候選產品)的商業成功將取決於供應商、患者、患者權益團體、第三方付款人和普通醫療界對它們的市場接受程度。

對基因治療的倫理、社會和法律方面的擔憂通常會導致額外的法規限制或禁止我們的候選產品。即使獲得FDA、EMA和其他國際監管機構的必要批准，我們的候選產品的商業成功在一定程度上也將取決於旨在提高蛋白質表達的藥物的供應商、患者和第三方付款人是否接受，特別是我們的候選產品是否具有醫療必要性、成本效益和安全性。此外，我們在尋求建立和擴大STK-001的銷售方面可能面臨挑戰，STK-001是我們選擇的治療ADOA的候選產品，以及任何未來的候選產品，包括接受玻璃體內注射、腰椎穿刺術和鞘內給藥，這些都有感染或其他併發症的風險。我們商業化的任何產品都可能得不到提供者、患者、患者權益團體、第三方付款人和普通醫療界的接受。如果這些產品沒有達到足夠的接受度，我們可能不會產生顯著的產品收入，也可能不會盈利。市場對基因藥物的接受程度，特別是stk-001和我們未來的候選產品，如果被批准用於商業銷售，將取決於幾個因素，包括