證券交易委員會
華盛頓特區20549
表格10-Q
(馬克一)
根據1934年“證券交易法”第13或15(D)節規定的季度報告
截至2020年9月30日的季度報告
或
根據1934年《證券交易法》第13或15(D)節提交的☐過渡報告
從到的過渡期
委託檔案編號：1-39450
和諧生物科學控股有限公司
(註冊人的確切姓名，詳見其約章)
|
特拉華州 |
|
82-2279923 |
|
(述明或其他司法管轄權 公司或組織) |
|
(I.R.S.僱主 識別號碼) |
|
630 W.Germantown Pike，普利茅斯會議，賓夕法尼亞州 |
|
19462 |
|
(主要行政辦事處地址) |
|
(郵政編碼) |
(484) 539-9800
(註冊人電話號碼，包括區號)
根據該法第12(B)節登記的證券：
|
每一類的名稱 |
|
交易 符號 |
|
各交易所名稱 註冊在其上的 |
|
普通股，每股票面價值0.00001美元 |
|
HRMY |
|
納斯達克股票市場有限責任公司 |
用複選標記表示註冊人是否：(1)在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類報告的較短期限內)提交了1934年《證券交易法》第(13)或15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內一直符合此類提交要求。
是，☐否
用複選標記表示註冊人是否已在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T法規第405條規定必須提交的每個互動數據文件。
是，否，☐
用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司還是新興的成長型公司。請參閲《交易法》第12b-2條規則中的“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小報告公司”和“新興成長型公司”的定義。
|
大型加速濾波器 |
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☐ |
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加速的文件管理器 |
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☐ |
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非加速文件管理器 |
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規模較小的新聞報道公司 |
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新興成長型公司 |
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如果是新興成長型公司，請通過複選標記表明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據“交易法”第13(A)條規定的任何新的或經修訂的財務會計準則。☐
用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如交易法規則第312b-2條所定義)。
是，☐否
註明截至最後實際可行日期，註冊人所屬各類普通股的流通股數量。
2020年11月9日發行的普通股數量為56,889,111股，每股票面價值0.00001美元。
目錄
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|
頁 |
|
第一部分金融信息 |
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1 |
|
項目1.財務報表 |
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1 |
|
簡明綜合資產負債表(未經審計) |
|
1 |
|
簡明綜合經營和全面收益報表(虧損)(未經審計) |
|
2 |
|
可轉換優先股和股東權益(虧損)簡明合併報表(未經審計) |
|
3 |
|
現金流量表簡明合併報表(未經審計) |
|
5 |
|
簡明合併財務報表附註(未經審計) |
|
6 |
|
第二項：管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析 |
|
19 |
|
項目3.關於市場風險的定量和定性披露 |
|
32 |
|
項目4.控制和程序 |
|
32 |
|
第二部分：其他信息 |
|
33 |
|
項目1.法律訴訟 |
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33 |
|
第1A項危險因素 |
|
33 |
|
第二項未登記的股權證券銷售和收益的使用 |
|
77 |
|
項目3.高級證券違約 |
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77 |
|
項目4.礦山安全披露 |
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77 |
|
項目5.其他信息 |
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77 |
|
項目6.展品 |
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78 |
|
簽名 |
|
79 |
第一部分財務信息
項目1.財務報表
和諧生物科學控股有限公司和子公司
未經審計的簡明綜合資產負債表
(以千為單位，不包括每股和每股數據)
|
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9月30日， 2020 |
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|
12月31日， 2019 |
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|
資產 |
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|
流動資產： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
現金和現金等價物 |
|
$ |
221,740 |
|
|
$ |
24,457 |
|
|
貿易應收賬款淨額 |
|
|
16,326 |
|
|
|
4,255 |
|
|
庫存，淨額 |
|
|
2,311 |
|
|
|
1,088 |
|
|
預付費用 |
|
|
4,240 |
|
|
|
1,436 |
|
|
其他流動資產 |
|
|
5,625 |
|
|
|
261 |
|
|
流動資產總額 |
|
|
250,242 |
|
|
|
31,497 |
|
|
非流動資產： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
財產和設備，淨額 |
|
|
1,038 |
|
|
|
1,330 |
|
|
限制性現金 |
|
|
750 |
|
|
|
750 |
|
|
無形資產，淨額 |
|
|
66,625 |
|
|
|
72,185 |
|
|
其他非流動資產 |
|
|
1,418 |
|
|
|
941 |
|
|
非流動資產總額 |
|
|
69,831 |
|
|
|
75,206 |
|
|
總資產 |
|
$ |
320,073 |
|
|
$ |
106,703 |
|
|
負債、可轉換優先股和股東權益(赤字) |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
流動負債： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
貿易應付款 |
|
$ |
9,347 |
|
|
$ |
6,360 |
|
|
應計補償 |
|
|
5,243 |
|
|
|
7,917 |
|
|
應計費用 |
|
|
17,200 |
|
|
|
5,500 |
|
|
其他流動負債 |
|
|
— |
|
|
|
115 |
|
|
流動負債總額 |
|
|
31,790 |
|
|
|
19,892 |
|
|
非流動負債： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
遞延租金 |
|
|
305 |
|
|
|
287 |
|
|
長期債務，淨額 |
|
|
192,858 |
|
|
|
97,946 |
|
|
其他非流動負債 |
|
|
571 |
|
|
|
163 |
|
|
非流動負債總額 |
|
|
193,734 |
|
|
|
98,396 |
|
|
總負債 |
|
|
225,524 |
|
|
|
118,288 |
|
|
承付款和或有事項(附註9) |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
可轉換優先股 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
可轉換優先股，扣除配售成本 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
A系列可轉換優先股-聲明價值1美元；分別於2020年9月30日和2019年12月31日授權發行0股和2.86億股；分別於2020年9月30日和2019年12月31日發行和發行0股和2.85億股 |
|
|
— |
|
|
|
348,203 |
|
|
B系列可轉換優先股-聲明價值1.25美元；分別於2020年9月30日和2019年12月31日授權發行0股和8,030,000股；分別於2020年9月30日和2019年12月31日發行和發行0股和8,000,000股 |
|
|
— |
|
|
|
12,023 |
|
|
C系列可轉換優先股-聲明價值1.96美元；分別於2020年9月30日和2019年12月31日授權發行0股和25,600,000股；分別於2020年9月30日和2019年12月31日發行和發行0股和25,510,205股 |
|
|
— |
|
|
|
51,051 |
|
|
股東權益(赤字)： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
優先股-面值0.00001美元；分別於2020年9月30日和2019年12月31日授權發行1000萬股和0股；9月30日發行和發行的0股 2020年和2019年12月31日 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
普通股-面值0.00001美元；分別於2020年9月30日和2019年12月31日授權發行5億股和423,630,000股；分別於2020年9月30日和2019年12月31日發行和發行56,888,625股和7,787,470股 |
|
|
1 |
|
|
|
— |
|
|
額外實收資本 |
|
|
582,535 |
|
|
|
— |
|
|
累積赤字 |
|
|
(487,987 |
) |
|
|
(422,862 |
) |
|
股東權益總額(虧損) |
|
|
94,549 |
|
|
|
(422,862 |
) |
|
總負債、可轉換優先股和股東權益 權益(赤字) |
|
$ |
320,073 |
|
|
$ |
106,703 |
|
附註為未經審核簡明綜合財務報表的組成部分。
1
和諧生物科學控股有限公司和子公司
未經審計的濃縮合並
營業報表和綜合收益(虧損)
(以千為單位，不包括每股和每股數據)
|
|
|
三個月 9月30日， |
|
|
截至9個月 9月30日， |
|
||||||||||
|
|
|
2020 |
|
|
2019 |
|
|
2020 |
|
|
2019 |
|
||||
|
產品淨收入 |
|
$ |
45,609 |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
103,454 |
|
|
$ |
— |
|
|
產品銷售成本 |
|
|
7,890 |
|
|
|
— |
|
|
|
17,820 |
|
|
|
— |
|
|
毛利 |
|
|
37,719 |
|
|
|
— |
|
|
|
85,634 |
|
|
|
— |
|
|
業務費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
研究與發展 |
|
|
4,230 |
|
|
|
4,336 |
|
|
|
11,829 |
|
|
|
62,319 |
|
|
銷售及市場推廣 |
|
|
12,601 |
|
|
|
12,908 |
|
|
|
38,297 |
|
|
|
27,477 |
|
|
一般和行政 |
|
|
10,508 |
|
|
|
12,560 |
|
|
|
26,280 |
|
|
|
22,415 |
|
|
業務費用共計 |
|
|
27,339 |
|
|
|
29,804 |
|
|
|
76,406 |
|
|
|
112,211 |
|
|
營業收入(虧損) |
|
|
10,380 |
|
|
|
(29,804 |
) |
|
|
9,228 |
|
|
|
(112,211 |
) |
|
債務清償損失 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
(22,639 |
) |
|
|
— |
|
|
其他費用，淨額 |
|
|
(1,525 |
) |
|
|
— |
|
|
|
(3,071 |
) |
|
|
— |
|
|
利息支出，淨額 |
|
|
(6,946 |
) |
|
|
(2,095 |
) |
|
|
(20,254 |
) |
|
|
(3,326 |
) |
|
所得税前收入(虧損) |
|
|
1,909 |
|
|
|
(31,899 |
) |
|
|
(36,736 |
) |
|
|
(115,537 |
) |
|
所得税 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
淨收益(虧損)和綜合收益(虧損) |
|
$ |
1,909 |
|
|
$ |
(31,899 |
) |
|
$ |
(36,736 |
) |
|
$ |
(115,537 |
) |
|
優先股股息的積累 |
|
|
(6,013 |
) |
|
|
(9,027 |
) |
|
|
(26,904 |
) |
|
|
(25,656 |
) |
|
普通股股東可獲得的淨虧損 |
|
$ |
(4,104 |
) |
|
$ |
(40,926 |
) |
|
$ |
(63,640 |
) |
|
$ |
(141,193 |
) |
|
每股淨虧損： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
基本型 |
|
$ |
(0.14 |
) |
|
$ |
(5.26 |
) |
|
$ |
(4.15 |
) |
|
$ |
(18.15 |
) |
|
稀釋 |
|
$ |
(0.14 |
) |
|
$ |
(5.26 |
) |
|
$ |
(4.15 |
) |
|
$ |
(18.15 |
) |
|
普通股加權平均股數-基本 |
|
|
30,212,959 |
|
|
|
7,777,100 |
|
|
|
15,324,362 |
|
|
|
7,777,100 |
|
|
普通股加權平均股數-稀釋 |
|
|
30,212,959 |
|
|
|
7,777,100 |
|
|
|
15,324,362 |
|
|
|
7,777,100 |
|
附註為未經審核簡明綜合財務報表的組成部分。
2
和諧生物科學控股有限公司和子公司
未經審計的可轉換優先股和股東權益簡明合併報表(虧損)
(以千為單位，不包括每股和每股數據)
|
|
|
可兑換優先 股票 系列A、B和C |
|
|
|
普通股 |
|
|
附加 付清 |
|
|
累積 |
|
|
總計 股東權益 |
|
|||||||||||||
|
|
|
股份 |
|
|
金額 |
|
|
|
股份(1) |
|
|
金額 |
|
|
資本 |
|
|
赤字 |
|
|
(赤字) |
|
|||||||
|
截至2019年12月31日的餘額 |
|
|
318,510,205 |
|
|
$ |
411,275 |
|
|
|
|
7,787,470 |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
(422,862 |
) |
|
$ |
(422,862 |
) |
|
淨損失 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
(36,736 |
) |
|
|
(36,736 |
) |
|
優先股股息，A系列 |
|
|
— |
|
|
|
22,780 |
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
(1,048 |
) |
|
|
(21,732 |
) |
|
|
(22,780 |
) |
|
優先股增值，A系列 |
|
|
— |
|
|
|
5,562 |
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
(3,572 |
) |
|
|
(1,990 |
) |
|
|
(5,562 |
) |
|
優先股股息，B系列 |
|
|
— |
|
|
|
777 |
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
1 |
|
|
|
(778 |
) |
|
|
(777 |
) |
|
優先股增值，B系列 |
|
|
— |
|
|
|
53 |
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
(37 |
) |
|
|
(16 |
) |
|
|
(53 |
) |
|
優先股股息，C系列 |
|
|
— |
|
|
|
3,347 |
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
– |
|
|
|
(3,347 |
) |
|
|
(3,347 |
) |
|
優先股增值，C系列 |
|
|
— |
|
|
|
921 |
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
(563 |
) |
|
|
(359 |
) |
|
|
(922 |
) |
|
首次公開發行股票(扣除發行成本) |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
6,151,162 |
|
|
|
— |
|
|
|
135,435 |
|
|
|
— |
|
|
|
135,435 |
|
|
A、B、C系列可轉換股轉換為普通股 |
|
|
(318,510,205 |
) |
|
|
(444,715 |
) |
|
|
|
42,926,630 |
|
|
|
1 |
|
|
|
444,715 |
|
|
|
— |
|
|
|
444,716 |
|
|
認股權證負債重分類為股權 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
5,468 |
|
|
|
— |
|
|
|
5,468 |
|
|
期權的行使 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
36,003 |
|
|
|
— |
|
|
|
283 |
|
|
|
— |
|
|
|
283 |
|
|
以股票為基礎的薪酬 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
1,870 |
|
|
|
— |
|
|
|
1,870 |
|
|
普通單位回購和註銷 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
(12,175 |
) |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
(167 |
) |
|
|
(167 |
) |
|
回購和註銷扣繳税款的公用單位 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
(465 |
) |
|
|
— |
|
|
|
(17 |
) |
|
|
— |
|
|
|
(17 |
) |
|
截至2020年9月30日的餘額 |
|
|
— |
|
|
$ |
— |
|
|
|
|
56,888,625 |
|
|
$ |
1 |
|
|
$ |
582,535 |
|
|
$ |
(487,987 |
) |
|
$ |
94,549 |
|
|
|
|
可兑換優先 股票 系列A、B和C |
|
|
|
普通股 |
|
|
附加 付清 |
|
|
累積 |
|
|
總計 股東權益 |
|
|||||||||||||
|
|
|
股份 |
|
|
金額 |
|
|
|
股份(1) |
|
|
金額 |
|
|
資本 |
|
|
赤字 |
|
|
(赤字) |
|
|||||||
|
截至2020年6月30日的餘額 |
|
|
318,510,205 |
|
|
$ |
434,009 |
|
|
|
|
7,805,848 |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
(483,362 |
) |
|
$ |
(483,362 |
) |
|
淨損失 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
1,909 |
|
|
|
1,909 |
|
|
優先股股息，A系列 |
|
|
— |
|
|
|
5,091 |
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
(5,091 |
) |
|
|
(5,091 |
) |
|
優先股增值，A系列 |
|
|
— |
|
|
|
4,010 |
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
(3,572 |
) |
|
|
(438 |
) |
|
|
(4,010 |
) |
|
優先股股息，B系列 |
|
|
— |
|
|
|
174 |
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
(174 |
) |
|
|
(174 |
) |
|
優先股增值，B系列 |
|
|
— |
|
|
|
41 |
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
(37 |
) |
|
|
(4 |
) |
|
|
(41 |
) |
|
優先股股息，C系列 |
|
|
— |
|
|
|
748 |
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
(748 |
) |
|
|
(748 |
) |
|
優先股增值，C系列 |
|
|
— |
|
|
|
642 |
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
(563 |
) |
|
|
(79 |
) |
|
|
(642 |
) |
|
首次公開發行股票(扣除發行成本) |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
6,151,162 |
|
|
|
— |
|
|
|
135,435 |
|
|
|
— |
|
|
|
135,435 |
|
|
A、B、C系列可轉換股轉換為普通股 |
|
|
(318,510,205 |
) |
|
|
(444,715 |
) |
|
|
|
42,926,630 |
|
|
|
1 |
|
|
|
444,715 |
|
|
|
— |
|
|
|
444,716 |
|
|
認股權證負債重分類為股權 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
5,468 |
|
|
|
— |
|
|
|
5,468 |
|
|
期權的行使 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
5,450 |
|
|
|
— |
|
|
|
33 |
|
|
|
— |
|
|
|
33 |
|
|
以股票為基礎的薪酬 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
1,073 |
|
|
|
— |
|
|
|
1,073 |
|
|
回購和註銷扣繳税款的公用單位 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
(465 |
) |
|
|
— |
|
|
|
(17 |
) |
|
|
— |
|
|
|
(17 |
) |
|
截至2020年9月30日的餘額 |
|
|
— |
|
|
$ |
— |
|
|
|
|
56,888,625 |
|
|
$ |
1 |
|
|
$ |
582,535 |
|
|
$ |
(487,987 |
) |
|
$ |
94,549 |
|
(1)和諧生物科學控股有限公司普通股
3
和諧生物科學控股有限公司和子公司
未經審計的可轉換優先股和股東權益(赤字)簡明合併報表-續
(以千為單位，不包括每股和每股數據)
|
|
|
可兑換優先 股票 系列A、B和C |
|
|
|
普通股 |
|
|
附加 付清 |
|
|
累積 |
|
|
總計 股東權益 |
|
|||||||||||||
|
|
|
股份 |
|
|
金額 |
|
|
|
股份(1) |
|
|
金額 |
|
|
資本 |
|
|
赤字 |
|
|
(赤字) |
|
|||||||
|
截至2018年12月31日的餘額 |
|
|
293,000,000 |
|
|
$ |
324,201 |
|
|
|
|
7,777,100 |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
(242,673 |
) |
|
$ |
(242,673 |
) |
|
淨損失 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
(115,537 |
) |
|
|
(115,537 |
) |
|
發行C系列可轉換優先股，扣除發行成本 |
|
|
25,510,205 |
|
|
|
48,868 |
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
優先股股息，A系列 |
|
|
— |
|
|
|
24,120 |
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
(1,104 |
) |
|
|
(23,016 |
) |
|
|
(24,120 |
) |
|
優先股增值，A系列 |
|
|
— |
|
|
|
2,059 |
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
(2,059 |
) |
|
|
(2,059 |
) |
|
優先股股息，B系列 |
|
|
— |
|
|
|
823 |
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
(823 |
) |
|
|
(823 |
) |
|
優先股增值，B系列 |
|
|
— |
|
|
|
17 |
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
(17 |
) |
|
|
(17 |
) |
|
優先股股息，C系列 |
|
|
— |
|
|
|
712 |
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
(712 |
) |
|
|
(712 |
) |
|
優先股增值，C系列 |
|
|
— |
|
|
|
76 |
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
(76 |
) |
|
|
(76 |
) |
|
以股票為基礎的薪酬 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
1,104 |
|
|
|
– |
|
|
|
1,104 |
|
|
截至2019年9月30日的餘額 |
|
|
318,510,205 |
|
|
$ |
400,876 |
|
|
|
|
7,777,100 |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
(384,913 |
) |
|
$ |
(384,913 |
) |
|
|
|
可兑換優先 股票 系列A、B和C |
|
|
|
普通股 |
|
|
附加 付清 |
|
|
累積 |
|
|
總計 股東權益 |
|
|||||||||||||
|
|
|
股份 |
|
|
金額 |
|
|
|
股份(1) |
|
|
金額 |
|
|
資本 |
|
|
赤字 |
|
|
(赤字) |
|
|||||||
|
截至2019年6月30日的餘額 |
|
|
293,000,000 |
|
|
$ |
342,213 |
|
|
|
|
7,777,100 |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
(343,626 |
) |
|
$ |
(343,626 |
) |
|
淨損失 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
(31,899 |
) |
|
|
(31,899 |
) |
|
發行C系列可轉換優先股，扣除發行成本 |
|
|
— |
|
|
|
48,868 |
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
優先股股息，A系列 |
|
|
25,510,205 |
|
|
|
8,040 |
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
(407 |
) |
|
|
(7,633 |
) |
|
|
(8,040 |
) |
|
優先股增值，A系列 |
|
|
— |
|
|
|
687 |
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
(687 |
) |
|
|
(687 |
) |
|
優先股股息，B系列 |
|
|
— |
|
|
|
274 |
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
(274 |
) |
|
|
(274 |
) |
|
優先股增值，B系列 |
|
|
— |
|
|
|
6 |
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
(6 |
) |
|
|
(6 |
) |
|
優先股股息，C系列 |
|
|
— |
|
|
|
712 |
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
(712 |
) |
|
|
(712 |
) |
|
優先股增值，C系列 |
|
|
— |
|
|
|
76 |
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
(76 |
) |
|
|
(76 |
) |
|
以股票為基礎的薪酬 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
407 |
|
|
|
— |
|
|
|
407 |
|
|
截至2019年9月30日的餘額 |
|
|
318,510,205 |
|
|
$ |
400,876 |
|
|
|
|
7,777,100 |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
(384,913 |
) |
|
$ |
(384,913 |
) |
(1)和諧生物科學控股有限公司普通股
附註為未經審核簡明綜合財務報表的組成部分。
4
和諧生物科學控股有限公司和子公司
未經審計的現金流量表簡明綜合報表
(以千為單位，不包括每股和每股數據)
|
|
|
截至9個月 9月30日， |
|
|||||
|
|
|
2020 |
|
|
2019 |
|
||
|
經營活動的現金流 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
淨損失 |
|
$ |
(36,736 |
) |
|
$ |
(115,537 |
) |
|
對淨虧損與經營活動中使用的現金淨額進行調整： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
折舊 |
|
|
294 |
|
|
|
300 |
|
|
無形攤銷 |
|
|
5,560 |
|
|
|
965 |
|
|
與收購的正在進行的研發(IPR&D)相關的里程碑 |
|
|
— |
|
|
|
50,000 |
|
|
基於股票的薪酬費用 |
|
|
1,870 |
|
|
|
1,104 |
|
|
股票增值權市場調整 |
|
|
396 |
|
|
|
— |
|
|
權證費用 |
|
|
3,109 |
|
|
|
— |
|
|
非現金實收利息支出 |
|
|
— |
|
|
|
1,493 |
|
|
債務發行成本攤銷 |
|
|
1,020 |
|
|
|
382 |
|
|
債務清償損失 |
|
|
22,639 |
|
|
|
— |
|
|
營業資產和負債變動情況： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
貿易應收賬款 |
|
|
(12,071 |
) |
|
|
— |
|
|
盤存 |
|
|
(1,223 |
) |
|
|
(916 |
) |
|
預付費用和其他資產 |
|
|
(8,169 |
) |
|
|
179 |
|
|
其他非流動資產 |
|
|
(476 |
) |
|
|
75 |
|
|
貿易應付款 |
|
|
2,987 |
|
|
|
7,491 |
|
|
應計費用和其他流動負債 |
|
|
7,738 |
|
|
|
2,946 |
|
|
其他非流動負債 |
|
|
30 |
|
|
|
69 |
|
|
經營活動中使用的現金淨額 |
|
|
(13,032 |
) |
|
|
(51,449 |
) |
|
投資活動的現金流： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
購置房產和設備 |
|
|
(2 |
) |
|
|
(113 |
) |
|
與收購的正在進行的研發(IPR&D)相關的里程碑 |
|
|
— |
|
|
|
(50,000 |
) |
|
投資活動所用現金淨額 |
|
|
(2 |
) |
|
|
(50,113 |
) |
|
融資活動的現金流： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
首次公開發行普通股所得收益 |
|
|
147,628 |
|
|
|
— |
|
|
首次公開發行(IPO)發行成本 |
|
|
(11,021 |
) |
|
|
— |
|
|
發行優先股所得款項 |
|
|
— |
|
|
|
50,000 |
|
|
優先股發行成本 |
|
|
— |
|
|
|
(1,132 |
) |
|
長期債務收益 |
|
|
200,000 |
|
|
|
75,000 |
|
|
發債成本 |
|
|
(5,804 |
) |
|
|
(4,309 |
) |
|
債務的清償 |
|
|
(102,538 |
) |
|
|
— |
|
|
取消債務退出費用 |
|
|
(18,047 |
) |
|
|
— |
|
|
行使期權的收益 |
|
|
283 |
|
|
|
— |
|
|
普通股回購 |
|
|
(167 |
) |
|
|
— |
|
|
代扣代繳員工股票税款 |
|
|
(17 |
) |
|
|
— |
|
|
融資活動提供的現金淨額 |
|
|
210,317 |
|
|
|
119,559 |
|
|
現金、現金等價物和限制性現金淨增長 |
|
|
197,283 |
|
|
|
17,997 |
|
|
現金、現金等價物和限制性現金-期初 |
|
|
25,207 |
|
|
|
84,023 |
|
|
現金、現金等價物和限制性現金-期末 |
|
$ |
222,490 |
|
|
$ |
102,020 |
|
|
補充披露現金流量信息： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
年內支付的利息現金 |
|
$ |
19,549 |
|
|
$ |
108 |
|
|
年內為里程碑支付的現金 |
|
|
— |
|
|
|
50,000 |
|
|
補充披露非現金投資和融資活動： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
A系列優先股應計回報 |
|
|
22,780 |
|
|
|
24,120 |
|
|
A系列發行成本增加 |
|
|
5,562 |
|
|
|
2,058 |
|
|
B系列優先股應計回報 |
|
|
777 |
|
|
|
823 |
|
|
B系列發行成本增加 |
|
|
53 |
|
|
|
17 |
|
|
C系列優先股應計回報 |
|
|
3,347 |
|
|
|
712 |
|
|
C系列發行成本增加 |
|
|
921 |
|
|
|
76 |
|
|
權證融資 |
|
|
2,359 |
|
|
|
— |
|
|
認股權證負債重新分類為股權 |
|
|
5,468 |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
附註為未經審核簡明綜合財務報表的組成部分。
5
和諧生物科學控股有限公司和子公司
未經審計的簡明合併財務報表附註
(以千為單位，不包括每股和每股數據)
1.業務的組織和描述
“公司”(The Company)
我們的運營子公司和諧生物科學有限責任公司成立於2017年5月17日。Harmony Biosciences Holdings，Inc.(以下簡稱“公司”)成立於2017年7月25日，前身為特拉華州有限責任公司Harmony Biosciences II，LLC，並於2017年9月19日改名為特拉華州Harmony Biosciences II，Inc.。2020年2月3日，本公司更名為和諧生物科學控股有限公司。本公司為控股公司，沒有任何業務。該公司的業務在其全資子公司Harmony Biosciences LLC(“Harmony”)中進行。該公司是一家商業階段的製藥公司，專注於為患有罕見神經疾病的患者開發創新療法並將其商業化，這些患者的醫療需求尚未得到滿足。該公司總部設在賓夕法尼亞州的普利茅斯會議。
首次公開發行(IPO)
本公司於2020年8月21日完成首次公開招股(IPO)，根據承銷商的超額配售選擇權，發售了6,151,162股普通股，其中包括802,325股。該股於2020年8月19日開始在納斯達克全球市場(Nasdaq Global Market)交易。這些股票以每股24.00美元的IPO價格出售，淨收益約為135,435美元，扣除承銷折扣和佣金以及公司應支付的約12,193美元的發售費用。首次公開發售完成後，本公司可轉換優先股的所有流通股自動轉換為普通股，應付予可轉換優先股持有人的應計股息以普通股支付，從而向本公司前可轉換優先股持有人發行共42,926,630股普通股。可轉換優先股可行使的權證被自動轉換為可行使的權證，共計410,239股普通股。
反向股票拆分
2020年8月11日，本公司對本公司普通股實施8.215股1股反向拆分。所附財務報表和相關説明中顯示的所有股票和每股數據都已追溯修訂，以反映反向股票拆分。普通股、已發行股票期權及其他股權工具的股份按比例減少，而各自的行權價格(如適用)則根據管理該等證券的協議條款按比例增加。在轉換公司的優先股和優先股息時，為發行而保留的普通股按比例減少。隨附的簡明綜合財務報表和相關附註中所有提及普通股、可轉換優先股、購買普通股的認股權證和期權以及每股數據的內容都反映了反向股票拆分的影響。
2.流動性和資本來源
未經審核的簡明綜合財務報表的編制，似乎本公司將繼續作為一家持續經營的企業，考慮在正常業務過程中實現資產和償還負債。截至2020年9月30日和2019年12月31日，公司自成立以來已發生營業虧損和運營現金流為負，累計虧損487,987美元和422,862美元。截至2020年9月30日，該公司的現金和現金等價物為222490美元。
2020年8月21日，公司從普通股發行中獲得總計約135,435美元的收益，扣除承銷折扣和佣金以及其他預計發行費用(見附註11)。此外，2020年1月9日，該公司通過與OrbiMed Royalty&Credit Opportunities，LP的貸款協議獲得了總計約20萬美元的收益。此次融資和債務發行解決了該公司在流動性來源方面的重大風險和不確定性，這些風險和不確定性此前曾令人對該公司作為持續經營企業的持續經營能力產生很大懷疑。
6
本公司相信，其來自經營和融資活動的預期現金以及現有的現金和現金等價物將使本公司能夠滿足其運營流動資金需求，併為自這些未經審計的簡明綜合財務報表發佈之日起的未來12個月的計劃投資活動提供資金。
3.重要會計政策摘要
陳述的基礎
未經審核的簡明綜合財務報表是按照美國公認會計原則(“GAAP”)編制的，幷包括公平列報本公司所列期間財務狀況所需的所有調整。所有公司間賬户和交易都已在合併中取消。截至2020年9月30日的簡明合併資產負債表、截至2020年9月30日和2019年9月30日的9個月的簡明合併現金流量表、截至2020年9月30日和2019年9月30日的3個月和9個月的簡明綜合經營和全面收益(虧損)表以及可轉換優先股和股東權益(赤字)簡明合併報表均未經審計。截至2019年12月31日的資產負債表來源於截至2019年12月31日的年度和截至2019年12月31日的經審計財務報表。未經審核的中期簡明綜合財務報表已按截至2019年12月31日及截至2019年12月31日止年度的經審核年度財務報表的相同基準編制，管理層認為該等報表反映了本公司截至2020年9月30日的財務狀況及截至9月30日止九個月的經營業績及現金流量的公允報表所需的所有調整，包括僅包括正常經常性調整在內的所有調整。該等中期簡明綜合財務報表乃按截至2019年12月31日止年度及截至該年度的經審核年度財務報表編制，並反映所有調整，其中僅包括公司截至2020年9月30日的財務狀況公允報表所需的正常經常性調整。, 2019年和2020年。濃縮的綜合經營結果不一定代表整個會計年度可能出現的結果。根據美國證券交易委員會的規則和規定，通常包括在根據公認會計原則編制的財務報表中的公司的某些信息和附註披露已被精簡或省略。這些簡明合併財務報表應與截至2019年12月31日的年度經審計財務報表及其附註一併閲讀。截至2019年12月31日的資產負債表數據來源於本公司截至2019年12月31日止年度經審計的財務報表。
預算的使用
根據公認會計原則編制我們的簡明綜合財務報表要求我們作出估計，以影響簡明綜合財務報表(包括附註)以及本報告其他部分的金額和披露。與新冠肺炎的規模和持續時間、它將在多大程度上影響我們估計的未來財務業績、全球宏觀經濟狀況(包括利率、就業率、消費者支出和醫療保險覆蓋面)、預期復甦速度以及政府和企業對疫情的反應有關的不確定性增加了編制這些估計的複雜性，包括長期資產和無形資產的賬面價值。實際結果可能與我們的估計大不相同，包括新冠肺炎的結果。
金融工具的公允價值
公司未經審計的簡明綜合財務報表包括現金、現金等價物、應付賬款和應計負債，所有這些都是短期性質的，因此都是近似公允價值。此外，在首次公開招股之前，本公司未經審計的簡明綜合財務報表包括一項權證負債，該負債按公允價值列賬，並在每個資產負債表日重新計量，直至其被行使或到期。就首次公開招股而言，認股權證根據財務會計準則委員會(“FASB”)會計準則編纂(“ASC”)480將負債與權益區分並重新分類為權益而重新評估。有關認股權證的進一步討論，請參見附註13。
一般而言，公司的政策是在非經常性基礎上按公允價值計量非金融資產和負債。該等工具並非持續按公允價值計量，但在某些情況下(例如減值證據)須作出公允價值調整，如屬重大，則須於附註中披露。
7
公司根據ASC 820、公允價值計量和披露按公允價值計量某些資產和負債。ASC C820將公允價值定義為在計量日期市場參與者之間有序交易中出售資產或轉移負債所收到的價格(退出價格)。ASC第820號準則概述了估值框架，並創建了公允價值層次結構，以提高公允價值計量和相關披露的一致性和可比性。在確定公允價值時，公司將最大限度地利用報價和可觀察到的投入。可觀察到的投入是市場參與者根據從獨立來源獲得的市場數據為資產或負債定價時使用的投入。公允價值層次結構根據投入來源分為三個層次，如下所示：
一級-基於活躍市場對相同資產或負債的未經調整的報價進行估值。
二級-基於可觀察到的投入和類似資產和負債在活躍市場的報價進行估值。
3級--基於很少或沒有市場活動支持的不可觀察到的投入和模型進行估值。
現金、現金等價物和限制性現金
現金及現金等價物包括現金及(如適用)購買時原始到期日為三個月或以下的高流動性投資，包括對貨幣市場基金的投資。下表提供了資產負債表中報告的現金、現金等價物和限制性現金的對賬，這些現金與現金流量表中反映的金額相等。
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自.起 |
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9月30日， 2020 |
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12月31日， 2019 |
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現金和現金等價物 |
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$ |
221,740 |
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$ |
24,457 |
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限制性現金 |
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750 |
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750 |
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報表中顯示的現金、現金等價物和限制性現金總額 現金流 |
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$ |
222,490 |
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$ |
25,207 |
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限制現金中包含的金額是指該公司的信用卡計劃和艦隊計劃需要以信用證的形式作為保證金持有的金額。
風險集中
該公司幾乎所有的現金和貨幣市場基金都由一家金融機構持有。由於其規模，本公司認為該金融機構的信用風險最小。該機構的存款可能超過聯邦存款保險公司為美國機構提供的此類存款的保險金額。該公司的現金和現金等價物存款沒有出現任何虧損。管理層認為，由於持有這些存款的存款機構的財務狀況，本公司不會面臨重大信用風險。
該公司還面臨與其產品銷售相關的應收貿易賬款帶來的信用風險。本公司監控其在應收賬款中的風險敞口，並在必要時記錄壞賬準備金。該公司向美國境內的專業藥品分銷公司提供信貸。客户信譽受到監控，不需要抵押品。從歷史上看，該公司的應收賬款沒有出現信用損失。截至2020年9月30日，三家客户佔應收賬款毛額的100%，分別是：Caremark LLC(“CVS Caremark”)，佔應收賬款毛數的33%；PANTHERx Specialty Pharmacy LLC(“Pantherx”)，佔應收賬款毛數的38%；Accredo Health Group，Inc.(“Accredo”)，佔應收賬款毛數的29%。截至2019年12月31日，兩家客户佔應收賬款毛額的91%；CVS Caremark佔應收賬款毛數的72%；Pantherx佔應收賬款毛數的19%。
在截至2020年9月30日的9個月裏，三家客户貢獻了100%的生產總值收入；CVS Caremark佔生產總值收入的40%；Pantherx佔生產總值收入的34%；Accredo佔生產總值收入的26%。在截至2019年9月30日的9個月裏，收入為零。
該公司依賴單一來源供應商提供其產品、候選產品及其活性藥物成分。
8
產品銷售成本
產品銷售成本包括製造和分銷成本、藥品成本、FDA項目費用、應向第三方支付的產品淨銷售額特許權使用費、運費、運輸、搬運、倉儲成本以及參與生產的員工工資。該公司在FDA批准WAKIX後開始對庫存進行資本化®由於在截至2020年9月30日的9個月內銷售的部分庫存是在FDA批准之前生產的，因此之前在2019年作為研發費用支出了1,323美元。在截至2020年9月30日的三個月和九個月，不包括未經審計的簡明綜合經營報表和全面收益(虧損)中顯示的產品銷售成本，分別為1,867美元和5,560美元的收購開發技術攤銷。
廣告費
我們按所發生的費用計算了廣告費用，包括促銷費用。截至2020年和2019年9月30日的三個月，廣告費用分別為3138美元和1343美元，截至2019年9月30日的9個月分別為8576美元和2445美元。
最近發佈的會計公告
2016年2月，財務會計準則委員會發布了修訂的指導意見，通過在資產負債表中確認租賃資產和租賃負債，並披露有關租賃安排的關鍵信息，提高了組織之間的透明度和可比性。新的指導意見明確了區分融資租賃和經營租賃的標準，以及兩種租賃類型的分類，這與之前的租賃指導意見基本沒有變化。此外，新的指導意見要求承租人在財務狀況表中確認支付租賃付款的負債(租賃負債)和初始按租賃付款的現值計量的非使用權資產。對於融資租賃，承租人應將租賃負債的利息與其使用權資產的攤銷分開確認。對於經營性租賃，承租人應確認單一租賃成本，該成本的計算使租賃成本一般以直線方式在租賃期內分攤。對於租期在12個月或以下的租賃，承租人被允許做出不確認租賃資產和租賃負債的會計政策選擇。新標準將在截至2022年12月31日的本公司財年生效。該公司目前正在評估這一修訂指南的影響以及採用該指南的時間。
2016年6月，FASB發佈了ASU第2016-13號文件，《金融工具-信用損失(話題326)：金融工具信用損失的計量》。ASU文件2016-13號引入了一種基於預期損失的方法來估計某些類型金融工具的信貸損失，並修改了可供出售的債務證券的減值模型。新標準適用於財年和這些財年內的過渡期，從2022年12月至15日之後開始，適用於截至2019年11月15日被視為小型報告公司的公司，並允許提前採用。該公司目前正在評估採用這一標準對其經營業績、財務狀況和現金流以及相關披露的潛在影響。
2019年12月，FASB發佈了ASU第2019-12號，關於所得税(主題740)：簡化所得税的會計處理，通過刪除現有所得税指導中一般原則的某些例外並進行其他細微改進，簡化了所得税的核算。這些修正案在2020年12月15日之後的年度報告期內生效，並允許提前採用。該公司目前正在評估採用這一新會計準則的影響。
9
4.庫存
庫存，淨額包括以下內容：
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自.起 |
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9月30日， 2020 |
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12月31日， 2019 |
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原料 |
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$ |
185 |
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$ |
384 |
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在製品 |
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1,105 |
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417 |
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成品 |
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1,076 |
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287 |
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庫存(毛數) |
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2,366 |
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1,088 |
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報廢儲備 |
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(55 |
) |
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— |
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總庫存(淨額) |
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$ |
2,311 |
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|
$ |
1,088 |
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5.無形資產
2019年8月15日，該公司獲得FDA批准的WAKIX®安眠藥(催眠藥)用於治療成年發作性睡病患者的日間過度嗜睡(“EDS”)。這一事件引發了與許可協議相關的75,000美元的里程碑式付款，該公司將其作為無形資產進行資本化，並於2019年11月支付。本公司確定該無形資產的使用年限為10年，截至2020年9月30日，剩餘使用年限為9年。該公司預計未來5年的年度攤銷金額為7407美元。在此之前，與許可協議相關的所有其他里程碑都是通過研發支出的，因為它們不符合被確認為無形資產的標準。
無形資產的賬面總額和賬面淨值如下：
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自.起 |
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9月30日， 2020 |
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12月31日， 2019 |
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總賬面金額 |
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$ |
75,000 |
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|
$ |
75,000 |
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累計攤銷 |
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(8,375 |
) |
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(2,815 |
) |
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賬面淨值 |
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$ |
66,625 |
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$ |
72,185 |
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6.許可協議
2017年7月28日，Harmony簽訂了許可協議，根據該協議，Harmony獲得了將用於治療和/或預防發作性睡病、阻塞性睡眠呼吸暫停、特發性睡眠過度和帕金森氏症以及美國及其領土上各方一致同意的任何其他適應症的藥物化合物垂體後葉素商業化的獨家權利。在FDA接受Pitolisant的新藥申請(NDA)後，應支付50,000美元的里程碑式付款，該申請於2019年2月12日實現，並在截至2019年9月30日的9個月的研發費用中支出。在FDA批准WAKIX後，一筆里程碑式的付款為7.7萬美元，其中包括2000美元的費用®(催眠藥)用於治療成人發作性睡病患者的EDS，於2019年8月14日實現。2000美元和7.5萬美元的里程碑付款分別於2019年8月和11月支付。此外，在FDA批准WAKIX的保密協議後，將支付2000美元®為治療成年發作性睡病患者的猝倒(“觸發日期”)，於2020年10月支付了100,000美元的里程碑式付款，應在觸發日期後90天內支付。另外4萬美元的里程碑付款將在WAKIX在美國的總淨銷售額達到50萬美元后支付給Bioprojet。許可協議還要求以銷售為基礎的里程碑付款、固定商標使用費和分級使用費，所有這些都基於淨銷售額，這些淨銷售額將按季度到期並支付給Bioprojet。在截至2020年9月30日的9個月中，該公司產生了16,574美元的基於銷售的、商標和分級版税，這些費用被確認為產品的銷售成本。截至2020年9月30日和2019年12月31日，該公司基於銷售、商標和分級版税的應計費用分別為7297美元和938美元。
10
7.應計費用
應計費用包括以下內容：
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自.起 |
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9月30日， 2020 |
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12月31日， 2019 |
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應付第三方的特許權使用費 |
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$ |
7,297 |
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$ |
938 |
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|
回扣和其他銷售扣減 |
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3,983 |
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713 |
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研究與發展 |
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2,119 |
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894 |
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銷售和營銷 |
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1,782 |
|
|
|
1,547 |
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|
專業費用、諮詢和其他服務 |
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1,881 |
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|
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510 |
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|
發債成本 |
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— |
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638 |
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員工差旅和其他費用 |
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138 |
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260 |
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|
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|
$ |
17,200 |
|
|
$ |
5,500 |
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8.債務
信貸協議
2019年2月28日，本公司與CRG Servicing LLC簽訂了一項總額為20萬美元的多抽頭貸款協議(“CRG貸款”)，該貸款於2025年3月到期。這筆貸款的固定利率為12%。貸款協議要求遵守某些金融契約。該公司可以根據具體的里程碑和日期提取貸款的三部分。本公司可選擇按以下方式支付未償還本金的利息：(I)自2019年3月開始按季支付年息12%中的7.5%以現金支付，及(Ii)將年息12%中的4.5%作為複利按季加至未償還本金餘額總額；任何該等複利金額為實物貸款。
截至2019年12月31日，該公司已借入10萬美元，扣除發行成本後，收到的現金收益為94,816美元。發行成本5184美元將在CRG貸款的6年期內攤銷。截至2019年12月31日的未攤銷債務發行成本為4,592美元，並在未經審計的簡明綜合資產負債表中列示，作為從債務賬面價值中直接扣除。
2020年1月9日，本公司與OrbiMed Royalty&Credit Opportunities，LP簽訂了一項總金額為20萬美元的信貸協議(“OrbiMed貸款”)，該貸款將於2026年1月到期。OrbiMed貸款項下的借款以公司的所有資產為抵押，不包括通過許可協議獲得許可的知識產權。OrbiMed貸款的利率等於(I)1個月期倫敦銀行同業拆借利率(LIBOR)或(B)年利率2.00%，加上(Ii)年利率11.00%的總和，自2020年1月起每月最後一天以現金拖欠。除了獲得OrbiMed貸款外，該公司還取消了CRG貸款，這筆貸款的償還額為120,893美元，包括本金償還、利息和退出費。關於CRG貸款的清償，我們確認了22,639美元的清償虧損，其中包括18,047美元的退出費用和4,592美元的剩餘未攤銷債務發行成本的註銷。清償債務損失在本公司未經審計的簡明綜合經營報表中計入清償債務損失。這筆交易收到的現金淨額減去5778美元的債務發行成本，為73313美元。這些債務發行成本將在OrbiMed貸款的6年期內作為額外利息支出攤銷。截至2020年9月30日，OrbiMed貸款的公允價值為210,400美元。
關於OrbiMed貸款，本公司於2020年1月9日向OrbiMed Royalty&Credit Opportunities，LP發行了認股權證(“認股權證”)。有關認股權證的進一步討論，請參閲附註13。根據認股權證，OrbiMed Royalty&Credit Opportunities，LP可在從認股權證籤立之日至權證到期日(在權證中定義為(I)2027年1月9日和(Ii)公司重組結束日兩者中較早者)的任何時間，以16.10美元的初始行使價購買最多410,239股本公司普通股。截至2020年1月9日，使用Black-Scholes期權定價模型的權證的公允價值為2359美元。分配給認股權證負債的OrbiMed貸款收益部分產生了債務折扣，在未經審計的簡明綜合資產負債表中作為債務賬面價值的直接扣除列示，並在OrbiMed貸款的六年貸款期限內作為額外利息支出攤銷。截至2020年9月30日的未攤銷債務貼現為2,064美元，並在未經審計的簡明綜合資產負債表中列示，作為從債務賬面價值中直接扣除。
11
截至2020年9月30日OrbiMed貸款和截至2019年12月31日CRG貸款餘額如下：
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9月30日， 2020 |
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12月31日， 2019 |
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負債構成--本金 |
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$ |
200,000 |
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$ |
102,538 |
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與權證融資相關的債務貼現 |
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(2,064 |
) |
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— |
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遞延融資成本 |
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(5,078 |
) |
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(4,592 |
) |
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負債組成部分-賬面淨值 |
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$ |
192,858 |
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|
$ |
97,946 |
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與OrbiMed貸款和CRG貸款相關的利息支出在簡明綜合經營報表的利息支出淨額中包括如下：
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在截至的三個月內 |
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在截至的9個月內 |
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2020年9月30日 |
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2019年9月30日 |
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2020年9月30日 |
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|
2019年9月30日 |
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本金餘額利息 |
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$ |
6,655 |
|
|
$ |
1,449 |
|
|
$ |
19,549 |
|
|
$ |
2,488 |
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|
對PIK的興趣 |
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— |
|
|
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870 |
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|
|
— |
|
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1,493 |
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遞延融資成本攤銷 |
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340 |
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|
|
185 |
|
|
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1,020 |
|
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382 |
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定期貸款利息支出總額 |
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$ |
6,995 |
|
|
$ |
2,504 |
|
|
$ |
20,569 |
|
|
$ |
4,363 |
|
9.承擔和或有事項
訴訟
公司在日常業務過程中不時會受到索賠和訴訟的影響。如果該等負債被認為是可能的，並且可以合理估計，則該公司在已知時應計該等負債。
在2018年至2019年期間，該公司與其前首席執行官就仲裁和既有普通股價值進行了持續的訴訟。2019年10月24日，公司達成和解，在截至2019年12月31日的年度綜合經營業績中反映了3466美元的一般和行政費用。
租賃協議
2018年4月，本公司簽訂了位於伊利諾伊州諾斯布魯克的約9000平方英尺寫字樓的運營租約，該租約於2020年1月到期。
2018年6月，該公司在賓夕法尼亞州普利茅斯會議簽訂了約1.5萬平方英尺辦公空間的運營租賃，該租賃將於2024年5月到期。
2019年11月，本公司在伊利諾伊州芝加哥簽訂了約4000平方英尺寫字樓的運營租約，該租約將於2020年12月到期。
12
租約條款規定按月和按等級支付租金。本公司按直線法確認租賃期內的租金支出，並已就已發生但未支付的租金支出進行應計。此外，記錄的租户改善津貼在租賃期內以直線方式攤銷租金支出。截至2020年9月30日的9個月，租金支出為516美元，而截至2019年9月30日的9個月的租金支出為442美元。下表列出了截至2020年9月30日的租賃付款義務，期限如下：
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截至十二月三十一日止的年度， |
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|
2020 |
|
$ |
363 |
|
|
2021 |
|
|
443 |
|
|
2022 |
|
|
443 |
|
|
2023 |
|
|
443 |
|
|
2024 |
|
|
184 |
|
|
此後 |
|
|
— |
|
|
總計 |
|
$ |
1,876 |
|
10.可轉換優先股
首次公開發售完成後，本公司可轉換優先股的所有流通股自動轉換為普通股，應付予可轉換優先股持有人的應計股息以普通股支付，從而向本公司前可轉換優先股持有人發行共42,926,630股普通股。
A系列優先股
2017年9月22日，公司發行了2.7億股A系列可轉換優先股，收購價為每股1.00美元，總計27萬美元。2018年1月8日，公司增發1500萬股A系列可轉換優先股，收購價為每股1.00美元，總計1.5萬美元。截至2019年12月31日，授權發行的A系列可轉換優先股數量為2.86億股，其中已發行和發行的可轉換優先股數量為2.85億股。A系列可轉換優先股的每股流通股按A系列原始發行價的每年10%應計股息，可根據股票拆分、組合、資本重組、股票股息和類似交易進行調整。A系列可轉換優先股的優先股息是累積的，每年複利。截至2020年9月30日，A系列優先股和累計未支付優先股反映了反向股票拆分和轉換為普通股。
B系列優先股
2018年1月8日，公司發行800萬股B系列可轉換優先股，收購價為每股1.25美元，總計1萬美元。截至2019年12月31日，授權發行的B系列可轉換優先股數量為803萬股，其中已發行流通股為800萬股，B系列可轉換優先股每股流通股按B系列原始發行價的10%每年應計股息，可對股票拆分、組合、資本重組、股票分紅及類似交易進行調整。B系列可轉換優先股的優先股息是累積的，每年複利一次。截至2020年9月30日，B系列優先股和累計未支付優先股反映了反向股票拆分和轉換為普通股。
C系列優先股
2019年8月9日，公司發行了25,510,205股C系列可轉換優先股，收購價為每股1.96美元，總計5萬美元。截至2019年12月31日，授權發行的C系列可轉換優先股為25，60萬股，其中已發行和發行的股票為25,510,205股。C系列可轉換優先股的每股流通股每年按C系列原始發行價的10%應計股息，可根據股票拆分、組合、資本重組、股票股息和類似交易進行調整。C系列可轉換優先股的優先股息是累積的，每年複利一次。截至2020年9月30日，C系列優先股和累計未支付優先股反映了反向股票拆分和轉換為普通股。
13
分紅
A系列、B系列和C系列可轉換優先股的持有者有權在公司董事會宣佈時獲得相當於A系列、B系列和C系列可轉換優先股每年10%的累計股息。此外，A系列、B系列和C系列可轉換優先股的流通股持有人有權在公司董事會宣佈時獲得至少等於公司普通股應付股息的股息，就像所有可轉換優先股都已轉換為普通股一樣。截至2019年12月31日，沒有宣佈分紅。作為公司首次公開募股的一部分，公司應計累計股息以公司普通股股票的形式支付給A系列、B系列和C系列可轉換優先股的持有者，反映了與強制將A系列、B系列和C系列可轉換優先股轉換為公司普通股相關的反向股票拆分。
11.股東權益(虧損)
普通股
2017年9月19日，Harmony Biosciences II，LLC被轉換為一家名為Harmony Biosciences II，Inc.的C公司，屆時Harmony Biosciences II，LLC的7,709,434股已發行普通股被轉換為Harmony Biosciences II，Inc.的7,709,434股普通股。
2017年9月22日，本公司在股權融資交易完成後，向可轉換票據持有人發行了1,690,672股普通股的認股權證，行使價為每股0.01美元，並立即行使了這些認股權證，從而發行了1,690,672股普通股和139美元的收益。
2018年8月31日，公司以3,200美元的價格從這位前首席執行官手中回購並註銷了1,623,007股普通股。
2020年8月11日，本公司對本公司普通股實施8.215股1股反向拆分。所附財務報表和相關説明中顯示的所有股票和每股數據都已追溯修訂，以反映除優先股以外的反向股票拆分。普通股、已發行股票期權及其他股權工具的股份按比例減少，而各自的行權價格(如適用)則根據管理該等證券的協議條款按比例增加。轉換公司優先股時預留髮行的普通股按比例減少。截至2020年8月11日，優先股和優先股股息的所有流通股均可按8.215換1的比例轉換為普通股。2020年8月21日，公司完成了普通股首次公開發行(IPO)，根據承銷商的超額配售選擇權，發售了6,151,162股，其中包括802,325股。該股於2020年8月19日開始在納斯達克全球市場(Nasdaq Global Market)交易。這些股票在扣除承銷折扣和佣金以及公司產生的大約12,193美元的發售費用後，以每股24美元的IPO價格出售，淨收益約為135,435美元。
普通股持有者在提交公司股東表決的所有事項上，每持有一股普通股有權投一票。普通股持有者沒有任何累積投票權。普通股持有者有權按比例獲得公司董事會宣佈的任何股息，這些股息來自合法可用於此目的的資金，但須受任何已發行優先股的任何優先股息權的限制。該公司的普通股沒有優先購買權、轉換權或其他認購權，也沒有贖回或償債基金條款。
投資者持有的1217285股普通股受到某些沒收條款的約束，這些條款取決於某些未來事件的結果。2019年11月15日，公司取消了與此次沒收相關的撥備，導致8,400美元的非現金股票補償費用反映在公司截至2019年12月31日的未經審計的簡明綜合經營業績中。
12.股權激勵計劃和股權薪酬
股票激勵計劃
2017年8月7日，公司通過股權激勵方案(《方案》)。根據該計劃，公司的董事、高級管理人員、員工、顧問和顧問可以通過授予股票期權、股票增值權或限制性股票，獲得以公司普通股價值衡量的激勵性薪酬。
14
關於本公司的首次公開募股，董事會通過並經股東批准的2020年度激勵獎勵計劃(“2020計劃”)旨在便利向本公司及其子公司的董事、員工(包括本公司指定的高管)和顧問授予現金和股權激勵。“2020年激勵計劃”(以下簡稱“2020計劃”)旨在促進向本公司及其子公司的董事、員工(包括本公司指定的高管)和顧問發放現金和股權激勵。在2020年計劃生效後，股權激勵計劃將不再提供進一步的撥款。然而，股權激勵計劃將繼續管理根據該計劃授予的未完成獎勵的條款和條件。2020年計劃規定授予股票期權，包括ISO和NSO、SARS、限制性股票、股息等價物、RSU和其他基於股票或現金的獎勵。
該計劃和2020計劃下的股票期權的合同期為10年，並在適用授予協議規定的授權期(一般為自授予之日起5年內)、達到業績要求時或控制權變更時(如適用計劃中的定義)進行授予。
截至2020年9月30日和2019年12月31日，根據該計劃授予的獎勵的變化如下：
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|
數量 股份 |
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加權的- 平均值 鍛鍊 價格 |
|
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加權的- 平均值 剩餘 合同 術語 |
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懸而未決的獎項-2019年12月31日 |
|
|
2,375,218 |
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|
$ |
8.22 |
|
|
|
8.33 |
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頒發的獎項 |
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|
2,812,135 |
|
|
$ |
23.01 |
|
|
|
|
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|
行使裁決 |
|
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(36,003 |
) |
|
$ |
8.22 |
|
|
|
|
|
|
被沒收的獎勵 |
|
|
(99,885 |
) |
|
$ |
11.07 |
|
|
|
|
|
|
懸而未決的獎項-2020年9月30日 |
|
|
5,051,465 |
|
|
$ |
16.40 |
|
|
|
8.82 |
|
截至2020年9月30日和2019年12月31日，根據該計劃發行的股票獎勵分別為751,136股和573,098股普通股。本公司已選擇提前採用ASU編號2016-09，以便在發生沒收時予以確認。作為採用的結果，在截至2020年9月30日的9個月裏，公司從之前記錄的基於股票的薪酬中沖銷了2美元，而截至2019年9月30日的9個月為4美元。
股票期權的價值
該公司使用Black-Scholes期權定價模型對本文中包含的每一項計劃的獎勵進行了估值。該公司歷史上一直是一傢俬人公司，缺乏特定於公司的歷史和隱含波動率信息。因此，本公司根據同行公司的歷史波動率估計其預期的股票波動率，並預計將繼續這樣做，直到它擁有關於其自身交易股票價格波動性的充分歷史數據。對於具有基於服務的歸屬條件的期權，公司股票期權的預期期限是利用“簡化”方法確定的，該方法適用於符合“普通”期權資格的獎勵。無風險利率是根據授予獎勵時生效的美國國債收益率曲線確定的，時間段大致等於獎勵的預期期限。預期股息收益率是基於本公司從未支付過現金股息，並且預計在可預見的未來不會支付任何現金股息的事實。
下表彙總了用於評估獎勵的假設。
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|
自.起 |
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九月三十日， 2020 |
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十二月三十一號， 2019 |
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|
股息率 |
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|
0.00 |
|
% |
|
|
0.00 |
|
% |
|
預期波動率 |
|
55.00 - 95.80 |
|
% |
|
95.30 - 99.30 |
|
% |
||
|
無風險利率 |
|
0.32 - 0.51 |
|
% |
|
1.60 - 2.59 |
|
% |
||
|
缺乏適銷性折扣 |
|
0.00 - 20.48 |
|
% |
|
26.00 - 31.00 |
|
% |
||
|
預期期限(年) |
|
5.4 - 6.5 |
|
|
|
|
6.5 |
|
|
|
2020年和2019年，根據該計劃發放的獎勵的加權平均每股公允價值分別為9.39美元和3.38美元。
15
截至2020年9月30日的三個月和九個月的股票薪酬支出分別為1330美元和2266美元，而截至2019年9月30日的三個月和九個月的股票薪酬支出分別為407美元和1104美元，並計入未經審計的簡明綜合經營報表和全面收益(虧損)中的以下行項目：
|
|
|
三個月 九月三十日， |
|
|
截至9個月 九月三十日， |
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||||||||||
|
|
|
2020 |
|
|
2019 |
|
|
2020 |
|
|
2019 |
|
||||
|
研發費用 |
|
$ |
141 |
|
|
$ |
75 |
|
|
$ |
310 |
|
|
$ |
208 |
|
|
銷售和營銷費用 |
|
|
159 |
|
|
|
112 |
|
|
|
378 |
|
|
|
241 |
|
|
一般和行政費用 |
|
|
1,030 |
|
|
|
220 |
|
|
|
1,578 |
|
|
|
655 |
|
|
|
|
$ |
1,330 |
|
|
$ |
407 |
|
|
$ |
2,266 |
|
|
$ |
1,104 |
|
根據該計劃發行的期權在這些未經審計的簡明綜合財務報表中反映為權益組成部分。股票增值權反映為其他非流動負債。公司將確認這些獎勵的補償費用，如下表所示。
|
截至12月31日的年份， |
|
股票 補償 費用 |
|
|
|
2020 |
|
$ |
4,687 |
|
|
2021 |
|
|
9,645 |
|
|
2022 |
|
|
9,514 |
|
|
2023 |
|
|
8,541 |
|
|
2024 |
|
|
7,809 |
|
|
2025 |
|
|
5,001 |
|
13.手令
關於OrbiMed貸款，該公司於2020年1月9日向OrbiMed Royalty&Credit Opportunities，LP發行了認股權證。根據認股權證，OrbiMed Royalty&Credit Opportunities，LP可在從認股權證籤立之日至權證到期日(在權證中定義為(I)2027年1月9日和(Ii)公司重組結束日兩者中較早者)的任何時間，以16.10美元的初始行使價購買最多410,239股本公司普通股。於2020年1月9日，使用Black-Scholes期權定價模型的權證的公允價值為2,359美元，最初記錄為權證負債，計入未經審計的簡明綜合資產負債表中的權證負債。分配給認股權證負債的OrbiMed貸款收益部分產生了債務折扣，在未經審計的簡明綜合資產負債表中作為債務賬面價值的直接扣除列示，並在OrbiMed貸款的六年貸款期限內作為額外利息支出攤銷。截至2020年9月30日的未攤銷債務折價為2,064美元，並在未經審計的簡明綜合資產負債表中列示，作為從債務賬面價值中直接扣除。在截至2020年9月30日的三個月和九個月期間，由於權證負債公允價值的變化，未經審計的簡明綜合經營報表記錄了1,525美元和3,109美元的其他費用虧損。認股權證的公允價值見腳註14。
在首次公開募股方面，認股權證的相關金融工具從公司的C系列優先股轉換為公司的普通股。作為這一轉換的結果，認股權證根據ASC 480重新評估，將負債與股權和ASC 815衍生工具區分開來，並進行對衝，並重新分類為股權。
截至2020年9月30日的9個月權證負債變動摘要如下：
|
期初餘額 |
|
$ |
— |
|
|
發行時公允價值 |
|
|
2,359 |
|
|
營業報表中包含的公允價值變動 |
|
|
3,109 |
|
|
重新分類為股權 |
|
|
(5,468 |
) |
|
期末餘額 |
|
$ |
— |
|
16
14.每股收益
在截至2020年9月30日和2019年9月30日的三個月和九個月，公司使用兩級法計算每股普通股淨虧損，因為公司發行了證券(可轉換優先股)，使持有人有權參與公司的股息和收益。根據這一方法，淨收入減去在此期間賺取的任何股息和可轉換優先股增加至贖回價值的金額。剩餘收益(未分配收益)被分配給普通股和每一系列可轉換優先股，只要每種優先證券可以分享收益，就像該期間的所有收益都已分配一樣。然後，將分配給普通股的總收益除以分配收益的流通股數量，以確定每股收益。兩級法不適用於淨虧損期間，因為可轉換優先股的持有者沒有義務彌補虧損。
每股普通股的稀釋淨收入(虧損)是按庫存股方法計算的，計算方法是已發行普通股的加權平均股數，對於普通股股東應佔淨收益的期間，再加上股票期權和認股權證的潛在稀釋影響。此外，本公司在計算稀釋每股收益時，根據‘如果轉換’法分析已發行可轉換優先股的潛在攤薄影響。在該方法中，假設已發行可轉換優先股在期初轉換為普通股，或在稍後發行時轉換為普通股。該公司將稀釋程度較高的方法(庫存股或“如果轉換”)報告為其期內稀釋後每股淨收入。
本公司已報告截至2020年9月30日和2019年9月30日的三個月和九個月的淨虧損，可歸因於普通股股東的基本和稀釋後每股淨虧損在這兩個時期是相同的，因為所有可轉換優先股和股票期權都被排除在稀釋加權平均流通股的計算之外，因為此類證券將產生反稀釋影響。此外，在計算截至2020年9月30日的三個月和九個月的攤薄淨虧損時，認股權證的公允價值調整已被剔除，因為額外收入將產生反攤薄影響。
下表為每股基本淨虧損和攤薄淨虧損的計算方法：
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|
|
三個月 9月30日， |
|
|
截至9個月 9月30日， |
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||||||||||
|
|
|
2020 |
|
|
2019 |
|
|
2020 |
|
|
2019 |
|
||||
|
分子 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
淨收益(虧損) |
|
$ |
1,909 |
|
|
$ |
(31,899 |
) |
|
$ |
(36,736 |
) |
|
$ |
(115,537 |
) |
|
優先股股息的積累 |
|
|
(6,013 |
) |
|
|
(9,027 |
) |
|
|
(26,904 |
) |
|
|
(25,656 |
) |
|
普通股股東可獲得的淨虧損 |
|
$ |
(4,104 |
) |
|
$ |
(40,926 |
) |
|
$ |
(63,640 |
) |
|
$ |
(141,193 |
) |
|
分母 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
普通股每股淨虧損-基本 |
|
$ |
(0.14 |
) |
|
$ |
(5.26 |
) |
|
$ |
(4.15 |
) |
|
$ |
(18.15 |
) |
|
每股普通股淨虧損-稀釋後 |
|
$ |
(0.14 |
) |
|
$ |
(5.26 |
) |
|
$ |
(4.15 |
) |
|
$ |
(18.15 |
) |
|
普通股加權平均股數-基本 |
|
|
30,212,959 |
|
|
|
7,777,100 |
|
|
|
15,324,362 |
|
|
|
7,777,100 |
|
|
普通股加權平均股數-稀釋 |
|
|
30,212,959 |
|
|
|
7,777,100 |
|
|
|
15,324,362 |
|
|
|
7,777,100 |
|
優先股轉換、股票期權行使和權證行使時可發行的潛在普通股，不計入稀釋加權平均流通股的計算，以及不計入分子公允價值調整的權證公允價值調整如下：
|
|
|
三個月 9月30日， |
|
|
截至9個月 9月30日， |
|
||||||||||
|
|
|
2020 |
|
|
2019 |
|
|
2020 |
|
|
2019 |
|
||||
|
購買普通股的股票期權 |
|
|
5,051,465 |
|
|
|
2,398,695 |
|
|
|
5,051,465 |
|
|
|
2,398,695 |
|
|
可轉換優先股 |
|
|
— |
|
|
|
37,421,645 |
|
|
|
— |
|
|
|
36,257,953 |
|
|
權證 |
|
|
410,239 |
|
|
|
— |
|
|
|
410,239 |
|
|
|
— |
|
|
總計 |
|
|
5,461,704 |
|
|
|
39,820,340 |
|
|
|
5,461,704 |
|
|
|
38,656,648 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
權證的調整 |
|
$ |
1,525 |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
3,109 |
|
|
$ |
— |
|
17
15.金融工具
本公司主要採用市場法確定按公允價值經常性計量的金融工具的公允價值。在截至2020年9月30日的9個月裏，其用於確定金融工具公允價值的估值技術沒有變化。根據一級投入，截至2020年9月30日和2019年12月31日，公司的金融資產和負債按公允價值經常性計量，包括現金、現金等價物和限制性現金分別為222490美元和25207美元。
該公司使用Black-Scholes期權定價模型在每個資產負債表日期或特定事件發生時估計認股權證負債的公允價值。如附註13所述，就本公司首次公開招股而言，認股權證公允價值已於2020年8月19日更新，公允價值變動於未經審核簡明綜合經營報表中記為其他開支並重新分類為權益的當期收益記錄。在截至2020年9月30日的9個月中，由於權證負債公允價值的變化，未經審計的簡明綜合經營報表中記錄了3109美元的其他費用虧損。
用於確定截至2020年8月19日的權證負債公允價值的假設範圍如下：
|
股息率 |
|
0.0 |
% |
|
預期波動率 |
|
54.2% - 68.8 |
% |
|
無風險利率 |
|
0.17% - 1.56 |
% |
|
缺乏適銷性折扣 |
|
0.0 |
% |
|
預期期限(年) |
|
1 - 4.5 |
|
16.關聯方交易
該公司簽署了一項由關聯方Paragon提供的專業服務的管理協議。關聯方是與本公司共有的實體。此外，公司董事會主席是該實體的總裁和所有者。截至2020年9月30日止三個月及九個月，本公司向關聯方支付的管理費開支及其他開支分別為3,628美元及7,101美元，並計入未經審核簡明綜合經營報表及全面收益(虧損)的一般及行政開支，而截至2019年9月30日止三個月及九個月的管理費開支及其他開支分別為1,102美元及3,120美元。本公司於首次公開招股完成後終止管理服務協議。本公司亦為與關聯方訂立使用權協議的一方，根據該協議，本公司有權使用關聯方在伊利諾伊州芝加哥租用的若干寫字樓。此外，公司還參與與獨立關聯方的某些交易，這些關聯方也與公司共享共同所有權，主要涉及合併後的員工健康計劃。截至2020年9月30日和2019年12月31日，計入流動負債的應付關聯方金額分別為193美元和1208美元，計入其他資產的金額分別為1美元和210美元。
17.後續事件
2020年10月13日，公司收到通知，FDA批准了WAKIX的保密協議®用於治療成人發作性睡病患者的猝倒。根據許可協議，自觸發之日起，本公司已於2020年10月向Bioprojet支付了2,000美元，並將在觸發之日起90天內向Bioprojet支付100,000美元的里程碑式付款。因此，該公司計劃在到期日期或之前向Bioprojet支付里程碑式的付款。
18
第二項：管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析
有關前瞻性陳述的注意事項
這份關於Form 10-Q的季度報告包含前瞻性陳述。我們打算將這類前瞻性陳述納入修訂後的1933年證券法第27A節(“證券法”)和修訂後的1934年證券交易法第21E節(“交易法”)包含的前瞻性陳述安全港條款。除本10-Q表格季度報告中包含的所有有關歷史事實的聲明外，包括有關我們未來的經營業績和財務狀況、新型冠狀病毒(“新冠肺炎”)疫情對我們業務的預期影響、產品批准、研發成本、預期的臨牀試驗成功時間和可能性、臨牀試驗數據公佈的預期時間、未來運營的管理計劃和目標以及預期產品的未來業績的聲明，均屬前瞻性聲明。這些陳述涉及已知和未知的風險、不確定性和其他重要因素，這些風險、不確定性和其他重要因素可能導致我們的實際結果、表現或成就與前瞻性陳述中明示或暗示的任何未來結果、表現或成就大不相同。可能導致這種差異的重要因素包括但不限於以下陳述：
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我們的WAKIX商業化努力和戰略； |
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WAKIX、附加適應症中的垂體後葉素(如果獲得批准)以及我們可能開發或獲得的任何其他候選產品(如果獲得批准)的市場接受度和臨牀實用程度； |
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我們的研發計劃，包括在其他適應症中探索垂體後葉素治療潛力的計劃； |
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我們正在進行和計劃中的臨牀試驗； |
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我們有能力擴大與法國興業銀行(“Bioprojet”)的許可協議的範圍； |
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為WAKIX提供優惠的保險覆蓋範圍和補償； |
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新冠肺炎疫情的影響； |
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用於其他適應症和任何其他候選產品的垂體後葉素的時間和我們獲得監管批准的能力； |
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我們對費用、未來收入、資本需求和額外融資需求的估計； |
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我們有能力識別與我們的商業目標相一致的其他產品或具有重大商業潛力的候選產品； |
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我們的商業化、營銷和製造能力和戰略； |
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本行業競爭激烈； |
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我們的知識產權地位； |
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主要管理層成員的流失或退休； |
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未能成功執行我們的增長戰略，包括計劃中的未來增長出現任何延誤； |
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未能保持有效的內部控制；以及 |
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政府法律法規的影響。 |
在某些情況下，您可以通過“可能”、“將會”、“應該”、“預期”、“計劃”、“預期”、“可能”、“打算”、“目標”、“項目”、“設想”、“相信”、“估計”、“預測”、“潛在”或“繼續”等術語或這些術語的否定或其他類似表述來識別前瞻性陳述。本季度報告中有關Form 10-Q的前瞻性陳述僅為預測。這些前瞻性陳述主要基於我們目前對未來事件和財務趨勢的預期和預測，我們認為這些事件和財務趨勢可能會影響我們的業務、財務狀況和經營結果。這些前瞻性陳述僅在本10-Q表格季度報告發表之日發表，受一些重要因素的影響，這些因素可能導致實際結果與前瞻性陳述中的結果大不相同，包括本10-Q表格季度報告中題為“風險因素”和“管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析”章節中描述的因素。
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此外，我們在一個不斷髮展的環境中運營。新的風險因素和不確定因素可能會不時出現，管理層不可能預測到所有的風險因素和不確定因素。
除非另有説明，本季度報告(Form 10-Q)中包含的有關我們行業的信息，包括行業統計和預測、競爭地位以及我們經營的市場，均基於來自獨立行業和研究機構、其他第三方來源和管理層估計的信息。管理層估計是根據獨立行業分析師和其他第三方來源發佈的公開信息以及我們內部研究的數據得出的，並基於我們在審閲這些數據以及我們對這些行業和市場的經驗和了解後做出的假設，我們認為這些假設是合理的。此外，由於各種因素，包括“風險因素”和“關於前瞻性陳述的告誡”中描述的因素，對我們經營的行業的未來業績和我們未來業績的預測、預測、假設和估計必然會受到不確定性和風險的影響。這些因素和其他因素可能導致結果與獨立各方和我們的估計中所表達和預測的結果大不相同。
您應完整閲讀這份Form 10-Q季度報告和我們在Form 10-Q季度報告中引用的文件，並瞭解我們未來的實際結果可能與我們預期的大不相同。我們通過這些警告性聲明來限定我們所有的前瞻性聲明。除非適用法律另有要求，否則我們不打算公開更新或修改本文中包含的任何前瞻性陳述，無論是由於任何新信息、未來事件、情況變化或其他原因。
如本文所使用的，術語“和諧”、“我們”和“公司”指的是特拉華州的和諧生物科學控股公司(Harmony Biosciences Holdings，Inc.)。
公司概況
我們是一家商業階段的製藥公司，專注於為患有罕見神經疾病的患者開發創新療法並將其商業化，這些患者的醫療需求尚未得到滿足。我們的產品WAKIX(垂體激素劑)是一種一流的分子，具有新的作用機制(“MOA”)，專門設計通過與H3受體結合來增加大腦中的組胺信號。2019年8月，WAKIX被美國食品和藥物管理局(FDA)批准用於治療成年發作性睡病患者的日間過度嗜睡(EDS)，並於2019年11月開始在美國商業化推出。2020年10月13日，WAKIX被FDA批准用於治療成人發作性睡病患者的猝倒。WAKIX是第一個也是唯一一個被批准用於發作性睡病患者的產品，沒有被列為受控物質。
Pitolisant由BioProjet開發，並於2016年獲得歐洲藥品管理局(EMA)的批准，用於治療患有或不伴有猝倒的成年患者的發作性睡病。根據我們與Bioprojet的許可協議(修訂後的“Bioprojet許可協議”)，我們於2017年7月獲得了在美國開發、生產和商業化瀝青劑的獨家許可。
我們的運營子公司和諧生物科學有限責任公司成立於2017年5月。我們成立於2017年7月，是特拉華州的一家有限責任公司，名為Harmony Biosciences II，LLC。2017年9月，我們改製為特拉華州的Harmony Biosciences II，Inc.。2020年2月，我們更名為Harmony Biosciences Holdings，Inc.。到目前為止，我們的業務包括建立和配備員工，獲得垂體後葉素的權利，籌集資金，為垂體後葉素開闢一種研究性新藥(IND)，啟動針對美國適當患者的垂體後葉素擴大准入計劃(EAP)，準備和提交我們的垂體後葉素的NDA，獲得治療EDS或白內障的WAKIX的NDA批准此外，我們已經或打算啟動針對Prader-Willi綜合徵(“PWS”)、強直性肌營養不良(又稱肌強直營養不良(“DM”))和兒童發作性睡病的臨牀開發計劃，以尋求潛在的新適應症。
首次公開發行(IPO)
2020年8月21日，我們完成了普通股的首次公開發行(IPO)，根據承銷商的超額配售選擇權，我們出售了6,151,162股，包括802,325股。該股於2020年8月19日開始在納斯達克全球市場(Nasdaq Global Market)交易。這些股票在扣除承銷折扣和佣金以及大約1220萬美元的發售費用後，以每股24.00美元的IPO價格出售，淨收益約為1.354億美元。IPO結束後，我們的可轉換優先股的所有流通股將自動轉換為普通股，並支付給可轉換優先股持有人的應計股息。
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優先股以普通股支付，向前可轉換優先股持有人發行了42,926,630股普通股，可轉換優先股可行使權證自動轉換為可行使認股權證，共計410,239股普通股。
流動性和資金來源
在截至2020年9月30日的三個月和九個月裏，我們分別創造了4560萬美元和1.035億美元的淨產品收入。我們的運營資金主要來自(A)出售我們的可轉換優先股的收益，(B)根據(I)我們與CRG的貸款協議和(Ii)我們與OrbiMed的信貸協議的借款，以及(C)我們的首次公開募股(IPO)收益。截至2020年9月30日，我們的現金、現金等價物和限制性現金為2.225億美元，累計赤字為4.879億美元。截至2020年9月30日，我們的未償債務(扣除發行成本)為1.929億美元。
我們相信，我們來自經營和融資活動的預期現金以及現有的現金和現金等價物將使我們能夠滿足我們的運營流動性需求，併為未來12個月的計劃投資活動提供資金。我們基於可能被證明是錯誤的假設做出了這一估計，我們可能會比預期更快地使用我們的資本資源。見“-流動性和資本資源”。
我們預計，隨着我們繼續：
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在美國將WAKIX商業化，用於治療發作性睡病成人患者的EDS或猝倒； |
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產生銷售和營銷成本，以支持WAKIX和任何其他候選產品的商業化； |
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向BioProjet支付特許權使用費和里程碑式的付款，以獲得WAKIX的許可； |
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產生WAKIX和任何其他候選產品的製造成本； |
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執行與WAKIX相關的審批後要求； |
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進行PWS和DM的臨牀試驗； |
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實施兒科發作性睡病計劃，以尋求基於兒科獨家專利的適應症和延長專利； |
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開展垂體後葉素的前期研發活動； |
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增聘人員； |
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投資於保護和擴大我們的知識產權的措施； |
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與我們的債務安排相關的利息支出； |
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為垂體後葉素或任何其他成功完成臨牀開發的候選產品尋求監管批准； |
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進行額外的臨牀試驗，以尋求潛在的腦垂體激素劑的新適應症；從BioProjet公司獲得WAKIX的某些美國以外的權利，然後在某些司法管轄區尋求WAKIX的外國監管批准；收購或許可其他資產和技術；以及 |
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與上市公司相關的額外成本。 |
商業發佈指標
截至2020年9月30日，自2019年11月推出WAKIX以來，已有超過2,000名獨特的醫療專業人員(總人數約為8,000人，治療約90%的確診發作性睡病患者)開出了WAKIX處方。2020年第三季度，接受WAKIX治療的患者平均人數為2200人，比2020年第二季度增長了22%。我們已經為大約1.82億人的生命提供了處方，這約佔我們目標承保生命的80%，我們將目標承保生命定義為一羣特定的公共和私人付款人，約佔美國所有承保生命的80%。
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新冠肺炎商業動態
在新冠肺炎疫情對全球產生影響的情況下，我們制定了一套應對戰略，其中包括建立跨職能應對團隊和實施業務連續性計劃，以管理疫情對我們的員工、患者、HCP和我們業務的影響。
儘管我們採取了應對策略，但新冠肺炎疫情正在對我們的業務和整個製藥行業產生影響，並影響到本次疫情期間利益相關者之間的互動方式。我們繼續利用技術和虛擬參與計劃來抵消我們面對面接觸HCP的減少。新冠肺炎疫情導致高失業率和相應的醫療保險損失，導致患者與他們的HCP之間的關係動態發生變化，並影響了患者服用或不服用藥物的方式。基於這些因素，我們預計2020年第四季度以及未來可能出現的收入增長率可能會受到持續的新冠肺炎疫情的不利影響。
我們繼續尋找新的創新方式來保持有意義的參與，提高認識，並教育我們的患者、HCP和付款人將新冠肺炎疫情對我們業務的壓力降至最低，並支持我們的商業投放業績。
商業化
關於我們的商業化活動，我們認為新冠肺炎疫情正在對WAKIX的頂級處方藥需求構成壓力，這主要是因為(I)我們的現場銷售團隊親自接觸HCP的能力降低，以及(Ii)去看HCP處方或治療的患者減少。對WAKIX需求的影響還可能與處方醫生診斷髮作性睡病患者的能力降低有關，因為獲得睡眠測試的限制，以及(I)取消預約和(Ii)將醫療資源重新安排用於新冠肺炎治療的優先順序，這兩種情況都導致處方減少。儘管存在這些挑戰，我們仍在繼續讓小朋友瞭解WAKIX的整體益處/風險，並繼續為發作性睡病患者提供支持。隨着辦公室、診所和機構根據衞生當局和當地政府的指導方針開始允許有限的面對面互動，我們的現場團隊已經開始重新啟動與HCP和客户的面對面互動，但互動的時間和水平因賬户和地區而異，在未來可能再次出現或爆發新冠肺炎的情況下可能會受到不利影響。
高失業率和相應的醫療保險損失導致一些符合條件的患者從商業保險轉向免費商品和患者援助計劃，這影響了我們將需求轉化為收入的能力。根據新冠肺炎疫情的規模和最終持續時間，以及經濟放緩的程度、廣泛的失業和由此導致的僱主擔保保險的喪失，我們可能會經歷從商業付款人保險向政府付款人保險的轉變，或者對患者援助和/或免費藥品計劃的持續/增加的需求，這可能會進一步影響我們未來幾個季度的淨收入。
供應鏈
我們目前預計到2021年將有足夠的WAKIX供應。我們正在與我們的第三方製造商、分銷商和其他合作伙伴密切合作，以管理我們的供應鏈活動，並減輕新冠肺炎疫情對我們產品供應的潛在幹擾。
我們在法國和美國的製造合作伙伴繼續運營。如果新冠肺炎疫情持續很長一段時間，並開始影響基本的分銷系統，如跨大西洋貨運、聯邦快遞、聯合包裹和郵政遞送，我們的供應鏈和運營可能會中斷，我們的產品的製造和供應可能會出現相關的延誤。
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研究與發展
新冠肺炎疫情對製藥行業進行臨牀試驗的能力產生了負面影響。雖然我們最初經歷了一些挑戰，但我們已經採取了措施，並制定了應急計劃，以推進我們的臨牀開發計劃。我們已經對臨牀試驗和其他評估實施了遠程和虛擬的方法，包括使用遠程醫療進行遠程診所訪問以進行療效評估，並根據協議的要求向每位患者發送獲得許可的HC以收集安全性評估(例如實驗室、心電圖)。我們還在可能的情況下進行遠程現場訪問和數據監測。制定這些措施是為了維護患者的安全和試驗的連續性，同時保持研究的完整性。此外，我們依賴合同研究機構(“CRO”)或其他第三方協助我們進行臨牀試驗，我們不能保證他們會因新冠肺炎疫情而繼續及時、令人滿意地履行合同職責。如果新冠肺炎疫情持續並持續很長一段時間，或在未來再次出現，我們的臨牀開發時間表可能會出現重大延誤，這將對我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景產生不利影響。
企業發展和其他財務影響
新冠肺炎疫情繼續迅速發展，已經造成國內和全球金融市場的嚴重混亂。如果中斷持續和/或惡化，我們可能無法獲得額外資本，這可能會對我們執行某些企業發展交易或其他重要投資機會的能力產生負面影響。大流行還可能影響我們進行面對面盡職調查、談判和其他互動以發現新機會的能力。
新冠肺炎疫情也影響並將繼續影響我們的業務運營和財務業績。新冠肺炎疫情對我們獲得批准的產品的銷售和收入、臨牀開發和監管努力、公司發展目標以及普通股的價值和市場的影響程度，將取決於未來的發展，這些發展具有高度的不確定性，目前無法自信地預測，例如疫情的最終持續時間或再次出現，美國、法國和其他國家的政府旅行限制，隔離，社會距離和企業關閉要求，以及全球採取的遏制和治療新冠肺炎的行動的有效性。
企業響應
我們支持當地社區、以病人為中心的組織和其他慈善組織的救援工作，包括企業捐款。
財務運營概述
營業收入
直到2019年第四季度，我們才從創業開始就產生了任何收入。我們目前的產品WAKIX於2019年8月被FDA批准用於治療成人發作性睡病患者的EDS，於2019年11月上市，並於2020年10月獲得FDA批准用於治療成人發作性睡病患者的猝倒。在截至2020年9月30日的三個月裏，我們的淨產品收入為4560萬美元。在截至2020年9月30日的9個月裏，我們的淨產品收入為1.035億美元。
總收入包括WAKIX的淨銷售額。淨銷售額代表WAKIX的總銷售額減去產品銷售折扣和津貼撥備。目前，這些規定包括貿易補貼、對政府和商業實體的回扣以及折扣。雖然我們預計淨銷售額將隨着時間的推移而增加，但產品銷售折扣和津貼的撥備可能會根據對不同客户羣的銷售組合和/或我們應計估計的變化而波動。有關收入構成的進一步討論，請參閲“關鍵會計政策和重大判斷和估計”。
產品銷售成本
產品銷售成本包括製造和分銷成本、藥品成本、FDA項目費用、應向第三方支付的產品淨銷售額的特許權使用費、運費、運輸、搬運、儲存成本以及參與生產的員工的工資。在FDA批准WAKIX之後，我們就開始對庫存進行資本化。在截至2020年9月30日的三個月中銷售的部分庫存是在FDA批准之前生產的，因此，之前在2019年作為研發費用支出了130萬美元。在截至2020年9月30日和2019年9月30日的三個月裏，不包括產品銷售成本的是收購的開發技術的攤銷，分別為190萬美元和100萬美元。
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之前為商業化預批准而生產的已支出庫存並未對我們的歷史經營業績產生實質性影響，預計也不會對未來的經營業績產生實質性影響。此外，從歷史上看，以前已支出的庫存對我們的毛利率百分比沒有重大影響，我們預計一旦我們之前已支出的庫存耗盡，我們的毛利率百分比不會受到實質性影響。隨着我們繼續加強生產和銷售基礎設施，以滿足對WAKIX的預期需求，我們的產品銷售成本正在適度增加。
我們產品的保質期為自制造之日起三年，目前的庫存最早將於2021年9月到期。截至2020年9月30日，我們預計現有庫存的陳舊程度將降至最低。隨着對WAKIX的需求和庫存週轉率的變化，我們將在未來一段時間內繼續評估過時情況。
研發費用
我們的研發費用主要侷限於垂體後葉素權的許可，建立EAP以免費為適當患者提供垂體後葉素，這是在WAKIX批准之前評估安全性的臨牀試驗的一部分，NDA的準備，以及針對PWS、DM和兒童發作性睡病患者的垂體後葉素新適應症的開發計劃的啟動。我們還有與我們的醫學科學聯絡團隊(“MSL”)相關的研發費用，他們與關鍵的意見領袖互動，重點關注科學、組胺在睡眠-覺醒狀態穩定中的作用以及垂體後葉素的新作用機制。此外，我們的MSL還為我們的市場準入團隊提供支持，應要求向付款人提供臨牀數據演示。研究和開發成本在發生時計入費用。隨着我們推進針對PWS、DM和兒童發作性睡病患者的臨牀項目，我們預計將大幅增加研發力度，並繼續擴大我們的候選產品線。研發費用包括：
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與員工相關的費用，如研發人員的工資、股份薪酬、福利和差旅費用； |
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直接第三方成本，如根據與CRO和合同製造組織(“CMO”)的協議發生的費用； |
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與生產用於進行臨牀前研究和臨牀試驗的材料相關的製造成本；可直接歸因於我們候選產品開發的其他第三方費用；以及 |
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用於研究和開發活動的資產的攤銷費用。 |
目前，WAKIX是我們唯一的產品，我們目前沒有逐個指示地跟蹤我們的內部研發費用，因為這些費用主要涉及人員、早期研究和消耗品成本，這些成本部署在多個項目中。我們研發成本的很大一部分是外部成本，例如支付給CRO和CMO、中心實驗室、承包商和與我們臨牀開發活動相關的顧問的費用。
處於臨牀開發後期的候選產品通常比處於臨牀開發早期階段的候選產品具有更高的開發成本，這主要是由於後期臨牀試驗的規模和持續時間增加、里程碑付款以及向FDA(和/或其他監管機構)提交NDA的成本。我們預計，在未來幾年內，隨着我們推進目前的臨牀開發計劃，並準備尋求監管部門批准垂體後葉素以及潛在的新產品候選藥物的更多適應症，我們的研究和開發費用將會很高。
目前，我們不能合理地估計或知道為我們準備等待監管部門批准的腦垂體或其他候選產品完成任何其他適應症開發所需的努力的性質、時機和估計成本。與開發候選產品相關的風險和不確定性有很多，包括與以下方面相關的不確定性：
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我們當前開發計劃的臨牀試驗的持續時間、成本和時間，以及與新產品候選相關的任何進一步的臨牀試驗； |
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我們有足夠的財政和其他資源來完成必要的臨牀前研究和臨牀試驗； |
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新冠肺炎疫情對啟動新的臨牀試驗和/或保持正在進行的臨牀試驗的連續性的能力的影響，這些試驗可能會受到未來就地避難命令的影響，以及衞生保健系統專注於管理受新冠肺炎影響的患者的需要； |
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獲得BioProjet的同意，尋求垂體後葉素的更多適應症； |
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接受INDS用於我們計劃的臨牀試驗或未來的臨牀試驗； |
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臨牀試驗的成功和及時登記和完成情況； |
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圓滿完成臨牀前研究和臨牀試驗； |
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來自我們臨牀項目的成功數據支持我們的候選產品在目標人羣中具有可接受的風險-收益概況； |
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接收和維護來自相關監管部門的監管和營銷批准； |
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如果我們的候選產品獲得批准，與第三方製造商建立臨牀供應協議，為我們的臨牀試驗和商業生產提供服務； |
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加入合作以進一步開發我們的候選產品； |
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為我們的候選產品獲得並維護專利和商業祕密保護或法規排他性；以及 |
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如果獲得批准，成功推出我們的候選產品並實現商業銷售。 |
對於我們的任何計劃或任何候選產品的開發而言，這些變量中的任何一個的結果發生變化都將顯著改變與此類計劃或候選產品的開發和/或監管批准相關的成本、時間和可行性。
銷售和營銷費用
我們的銷售和營銷費用主要限於WAKIX的市場開發和推出活動，用於治療成年發作性睡病患者的EDS。市場開發和商業推出活動佔公司總運營費用的很大一部分，並在發生時支出。我們的銷售和營銷費用在近期和中期都在增加，以支持我們治療發作性睡病成人患者的EDS或猝倒的適應症，並通過潛在的其他適應症的預期增長來擴大我們的產品組合。
銷售和營銷費用包括：
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與員工相關的費用，如我們銷售和營銷人員的工資、股份薪酬、福利和差旅費用； |
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醫療保健專業相關費用，包括市場營銷計劃、醫療保健專業推廣醫學教育、疾病教育、會議展覽和市場調查； |
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與患者相關的費用，包括患者意識和教育項目、疾病意識教育、患者報銷項目、患者支持服務和市場調查； |
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市場準入費用，包括付款人教育、專業藥房計劃和服務，以支持WAKIX的持續商業化；以及 |
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二次數據購買(即患者索賠和處方數據)、數據倉庫開發和數據管理。 |
此外，這些費用還包括網站開發、媒體植入費用、病人代理費、醫療教育和宣傳費用、市場調查、二級數據分析、會議費、諮詢費和差旅費等外部成本。
一般和行政費用
一般和行政費用主要包括與員工相關的費用，如行政、法律、財務和會計、人力資源、投資者關係和其他行政部門人員的工資、股票薪酬、福利和差旅費用。一般和行政費用還包括辦公室租賃和專業費用，包括法律、税務、會計和諮詢費。
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我們預計，未來我們的一般和行政費用將增加，以支持我們持續的商業化努力、持續和未來潛在的研發活動，以及作為一家上市公司的運營成本增加。這些增長可能包括與僱用更多人員相關的增加成本，以及支付給外部顧問、律師和會計師的費用，以及其他費用。此外，我們預計與上市公司相關的成本會增加，包括與保持遵守納斯達克和證券交易委員會要求相關的服務費用、保險和投資者關係成本。如果我們目前或未來的任何適應症擴展計劃或新產品候選獲得美國監管部門的批准，我們預計與建立銷售和營銷團隊相關的費用將大幅增加。
Paragon協議
我們與Paragon Biosciences，LLC(“Paragon”)於2017年9月22日簽訂了管理服務協議(“管理服務協議”)，根據該協議，Paragon向我們提供若干專業服務。作為根據管理服務協議向我們提供的服務的交換，我們向Paragon支付了每個日曆月30萬美元的管理費。我們在首次公開募股(IPO)完成後終止了管理服務協議。關於這種解約，我們向Paragon支付了260萬美元的解約費。
我們還與Paragon簽訂了使用權協議，根據該協議，我們有權使用Paragon在伊利諾伊州芝加哥租用的某些辦公空間。自2019年11月簽訂使用權協議至2020年9月30日，我們根據本協議支付了70萬美元的費用。
債務清償損失
債務清償虧損主要包括與CRG Servicing LLC(“CRG”)預付一份多支取定期貸款協議(“貸款協議”)相關期間的債務清償成本。
其他收入/支出(淨額)
其他收入/開支，淨額主要包括與我們與OrbiMed Royalty&Credit Opportunities III，LP(“OrbiMed”)訂立的信貸協議(“信貸協議”)相關認股權證的公允價值成本。
利息收入/利息支出
利息收入/支出，淨額主要包括債務融資的利息支出和債務發行成本的攤銷，抵消了我們現金餘額賺取的利息收入。
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運營結果
下表列出了我們在所列期間的簡明運營報表中的精選項目：
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三個月 九月三十日， |
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截至9個月 九月三十日， |
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2020 |
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2019 |
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2020 |
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2019 |
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(單位：千) |
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(單位：千) |
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產品淨收入 |
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$ |
45,609 |
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$ |
— |
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$ |
103,454 |
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$ |
— |
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產品銷售成本 |
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7,890 |
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— |
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17,820 |
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— |
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毛利 |
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37,719 |
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— |
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85,634 |
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— |
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業務費用： |
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研究與發展 |
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4,230 |
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4,336 |
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11,829 |
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62,319 |
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銷售及市場推廣 |
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12,601 |
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12,908 |
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38,297 |
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27,477 |
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一般和行政 |
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10,508 |
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12,560 |
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26,280 |
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22,415 |
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業務費用共計 |
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27,339 |
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29,804 |
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76,406 |
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112,211 |
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營業收入(虧損) |
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10,380 |
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(29,804 |
) |
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9,228 |
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(112,211 |
) |
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債務清償損失 |
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— |
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— |
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(22,639 |
) |
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— |
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其他費用，淨額 |
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(1,525 |
) |
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— |
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(3,071 |
) |
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— |
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利息支出，淨額 |
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(6,946 |
) |
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(2,095 |
) |
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(20,254 |
) |
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(3,326 |
) |
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扣除所得税準備前的淨收益(虧損) |
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1,909 |
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(31,899 |
) |
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(36,736 |
) |
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(115,537 |
) |
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所得税撥備 |
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— |
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— |
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— |
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— |
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淨收益(虧損) |
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$ |
1,909 |
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$ |
(31,899 |
) |
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$ |
(36,736 |
) |
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$ |
(115,537 |
) |
產品淨收入
由於2019年11月1日WAKIX的商業發佈，截至2020年9月30日的三個月和九個月的淨產品收入分別比2019年同期增加了4560萬美元和1.035億美元。
產品銷售成本
由於2019年11月1日WAKIX的商業發佈，截至2020年9月30日的三個月和九個月的產品銷售成本分別比2019年同期增加了790萬美元和1780萬美元。
研發費用
與2019年同期相比，截至2020年9月30日的三個月的研發費用保持不變。截至2020年9月30日的9個月，研發費用較2019年同期減少5050萬美元，或81.0%，主要是由於FDA接受我們對WAKIX的保密協議後，於2019年2月支付了與BioProjet許可協議相關的里程碑式付款5,000萬美元，以及臨牀活動增加。
銷售和營銷費用
與2019年同期相比，截至2020年9月30日的三個月的銷售和營銷費用保持不變。與2019年同期相比，截至2020年9月30日的9個月的銷售和營銷費用增加了1,080萬美元，增幅為39.4%，主要原因是現場銷售人員費用以及與WAKIX商業發佈相關的現場銷售操作。
27
一般和行政費用
與2019年同期相比，截至2020年9月30日的三個月，一般和行政費用減少了210萬美元，降幅為16.4%。這主要是由於與我們的前首席執行官達成了法律和解，以及2019年向Bioprojet支付的延期付款被與管理服務協議相關的終止費所抵消。與上年同期相比，截至2020年9月30日的九個月的一般和行政費用增加了390萬美元，增幅為17.2%，這主要是由於2020年整整九個月的無形資產攤銷、與管理服務協議相關的終止費以及與我們2020年首次公開募股(IPO)相關的額外費用，但被與我們前首席執行官達成的法律和解以及2019年向Bioprojet支付的延期付款所抵消。
債務清償損失
截至2020年9月30日止三個月的債務清償虧損較2019年同期為零，而截至2020年9月30日止九個月的債務清償虧損較2019年同期增加2,260萬美元，增幅為100%，主要是由於與CRG提前償還貸款協議相關期間的債務清償成本所致。
其他收入(費用)，淨額
由於認股權證公允價值的變化，截至2020年9月30日的三個月和九個月的其他收入(支出)淨值分別比2019年同期增加150萬美元或100%和310萬美元或100%。
利息收入(費用)，淨額
與2019年同期相比，截至2019年9月30日的三個月和九個月的利息支出分別增加490萬美元(231.6%)和1,690萬美元(509.0%)，這主要是由於支付未償還債務融資的利息和攤銷債務發行成本，但部分被我們現金餘額的利息收入所抵消。
所得税
對於中期，我們估計年度有效所得税税率，並將估計税率應用於年初至今的所得税前收益或虧損。所有時期的有效所得税税率均為0.0%。目前，我們已經為我們的淨遞延税項資產記錄了全額估值津貼，主要與聯邦和州的淨營業虧損有關。
流動性與資本資源
流動性來源
到目前為止，我們的運營資金主要來自(A)出售我們的可轉換優先股的收益，(B)根據(I)我們與CRG的貸款協議和(Ii)我們與OrbiMed的信貸協議的借款，以及(C)我們首次公開募股(IPO)的收益。從我們成立到2020年9月30日，我們已經從出售可轉換優先股中獲得了總計3.45億美元的收益。2020年8月21日，我們完成了普通股的首次公開募股(IPO)，根據承銷商的超額配售選擇權，我們出售了6,151,162股普通股，包括802,325股普通股。該股於2020年8月19日開始在納斯達克全球市場(Nasdaq Global Market)交易。這些股票以每股24美元的價格出售，淨收益約為1.354億美元。截至2020年9月30日，我們的現金、現金等價物和限制性現金為2.225億美元，累計赤字為4.879億美元。截至2020年9月30日，我們的未償債務(扣除發行成本)為1.929億美元。
未經審核的簡明綜合財務報表的編制，似乎我們將繼續作為一家持續經營的企業，考慮在正常業務過程中實現資產和償還負債。自成立以來，我們發生了運營虧損和運營現金流為負的情況，導致截至2020年9月30日的累計赤字為4.879億美元。
28
我們相信，我們來自經營和融資活動的預期現金以及現有的現金和現金等價物將使我們能夠滿足我們的運營流動性需求，併為未來12個月的計劃投資活動提供資金。我們基於可能被證明是錯誤的假設做出了這一估計，我們可能會比預期更快地使用我們的資本資源。見“-公司概況-流動性和資金來源”。
OrbiMed信貸協議
2019年2月28日，我們與CRG簽訂了總額為2億美元的貸款協議，截至2019年12月31日，其中1.025億美元未償還。2020年1月9日，我們與OrbiMed簽訂了總額為2億美元的信貸協議，並償還了貸款協議項下的所有債務。信貸協議項下的借款以該公司的所有資產為抵押，不包括通過BioProjet許可協議獲得許可的知識產權。信貸協議於2026年1月9日到期，利率為(A)倫敦銀行同業拆息或(B)年息2.00釐加11.00釐，兩者以較大者為準。當2021年後不再使用LIBOR利率時，利率的確定將使用最優惠利率。信貸協議要求遵守某些財務契約，包括最低淨收入門檻和現金餘額要求(包括維持最低1,250萬美元的流動性)，以及財務報告要求。自信貸協議於2020年1月9日簽訂以來，我們一直遵守該協議下的金融契約。信貸協議“亦載有若干負面限制性契諾，限制吾等從事新業務、招致額外債務或留置權、作出某些投資、作出某些付款、支付現金股息、與其他公司合併或完成某些控制權變更、收購其他公司、轉讓或處置某些資產、清算或解散、修訂某些重大協議、訂立出售及回租交易、進行各種其他指定交易，以及更改吾等的名稱、地點、行政人員，從而限制吾等的能力，或要求吾等強制預付款項，以進行新業務、招致額外債務或留置權、作出某些投資、支付現金股息、與其他公司合併或完成某些控制權變更。
即將到來的里程碑付款
在FDA批准WAKIX用於治療成年發作性睡病患者的暈厥後，在2020年10月(“暈厥里程碑觸發日”)，我們有義務支付1億美元的里程碑式付款(
根據Bioprojet許可協議的條款，向Bioprojet支付“Cataplexy里程碑付款”)。隨後，在2020年10月，我們向Bioprojet支付了200萬美元，將複雜里程碑的付款到期日延長至複雜里程碑觸發日期的90天內。我們預計將在BioProjet到期日或之前向Bioprojet支付1.00億美元的重大轉折性付款。
現金流
下表列出了所指期間經營、投資和融資活動中使用和提供的淨現金流量的主要組成部分。
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截至9個月 九月三十日， |
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2020 |
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2019 |
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(單位：千) |
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選定的現金流數據 |
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現金提供方(用於)： |
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經營活動 |
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(13,032 |
) |
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$ |
(51,449 |
) |
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投資活動 |
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(2 |
) |
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(50,113 |
) |
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融資活動 |
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210,317 |
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119,559 |
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經營活動中使用的淨現金
截至2020年9月30日的9個月，運營活動中使用的淨現金降至1300萬美元，而2019年同期為5140萬美元。這一下降主要歸因於與商業推出WAKIX相關的公司增長。
截至2020年9月30日的9個月，經營活動中使用的現金淨額包括經非現金項目調整後的3670萬美元、與債務清償虧損相關的2260萬美元以及與無形攤銷和認股權證公允價值相關的870萬美元。
截至2019年9月30日的9個月，經營活動中使用的淨現金包括1.155億美元的淨虧損，經重新分類後調整為5000萬美元，用於與BioProjet許可協議相關的里程碑付款相關的投資活動。
29
用於投資活動的淨現金
截至2020年9月30日的9個月，用於投資活動的淨現金減少了5,000萬美元，降至較小的數額，而2019年同期為5,010萬美元。這一變化主要是由於與BioProjet許可協議相關的5000萬美元的里程碑付款。
融資活動提供的淨現金
截至2020年9月30日的九個月，融資活動提供的現金淨額為2.103億美元，主要包括與OrbiMed信貸協議相關的1.942億美元，扣除發行成本和首次公開募股的淨收益1.354億美元，與CRG貸款協議相關的償還和退出費用1.206億美元相抵。
截至2019年9月30日的九個月，融資活動提供的現金淨額為1.196億美元，主要包括CRG貸款協議項下的借款(扣除發行成本和優先股淨收益)。
表外安排
在截至2020年9月30日和2019年9月30日的三個月和九個月裏，我們沒有，目前也沒有任何表外安排。
關鍵會計政策與重大判斷和估計
我們管理層對我們的財務狀況和經營結果的討論和分析是以我們的財務報表為基礎的，這些報表是按照美國公認的會計原則(“美國公認會計原則”)編制的。編制這些財務報表需要我們作出估計、判斷和假設，這些估計、判斷和假設會影響報告期間報告的資產和負債的報告金額、截至資產負債表日期的或有資產和負債的披露以及報告的費用金額。根據美國公認會計準則，我們會持續評估我們的估計和判斷。重大估計包括在確定我們根據我們的服務協議產生的部分成本時使用的假設，以及哪些成本計入研發以及一般和行政費用。我們根據歷史經驗和我們認為在當時情況下合理的各種其他因素作出估計，這些因素的結果構成對資產和負債的賬面價值作出判斷的基礎，而這些資產和負債的賬面價值從其他來源看起來並不明顯。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計不同。
我們將我們的關鍵會計政策定義為美國公認會計原則下的那些政策，這些政策要求我們對不確定的、可能對我們的財務狀況和經營結果以及我們應用這些原則的具體方式產生重大影響的事項做出主觀估計和判斷。雖然我們的會計政策在本季度報告10-Q表其他部分的合併財務報表附註3中有更全面的描述，但我們認為以下是編制我們的合併財務報表時使用的關鍵會計政策，需要進行重大估計和判斷。
我們的關鍵會計政策在2020年8月18日根據證券法第424(B)條提交給美國證券交易委員會(SEC)的IPO最終招股説明書(“招股説明書”)中以“管理層對財務狀況和經營結果的討論與分析-關鍵會計政策”為標題進行了描述，以及本季度報告10-Q表其他部分的未經審計簡明綜合財務報表的附註。在截至2020年9月30日的三個月和九個月期間，我們的關鍵會計政策與招股説明書中討論的政策相比沒有實質性變化。
近期會計公告
有關更多信息，請參閲本季度報告(Form 10-Q)中其他部分的精簡合併財務報表附註3。
30
“就業法案”(JOBS Act)
根據2012年的Jumpstart Our Business Startups Act(“JOBS法案”)的定義，我們是一家“新興成長型公司”(“EGC”)。根據就業法案，新興成長型公司可以推遲採用新的或修訂後的會計準則，這些準則是在就業法案頒佈後發佈的，直到這些標準適用於私營公司。
我們選擇利用這一延長的過渡期來遵守新的或修訂的會計準則，這些準則對上市公司和私營公司具有不同的生效日期，直到我們(I)不再是EGC或(Ii)明確且不可撤銷地退出《就業法案》規定的延長過渡期的日期(以較早者為準)。因此，我們的財務報表可能無法與那些在上市公司生效之日遵守新的或修訂的會計聲明的公司相比。如果我們隨後選擇遵守這些上市公司的生效日期，根據就業法案，這樣的選舉將是不可撤銷的。
我們將一直是EGC，直到(I)我們的財政年度的最後一天(A)在本次發行完成五週年之後，(B)我們的年總收入至少為10.7億美元，或(Ii)我們被視為大型加速申報公司，這意味着截至前一年6月30日，非關聯公司持有的我們普通股的市值超過7.0億美元。(Iii)我們在三年內發行超過10億美元不可轉換債券的日期。
31
項目3.關於市場風險的定量和定性披露
利率波動風險
我們面臨着與利率變化相關的市場風險。截至2020年9月30日，我們的現金和現金等價物由現金和貨幣市場賬户組成。我們對市場風險的主要敞口是利息收入敏感度，這受到美國利率總體水平變化的影響。然而，由於我們投資組合中工具的短期性質，市場利率立即變化10%不會對我們投資組合的公平市場價值或我們的財務狀況或經營業績產生實質性影響。
截至2020年9月30日，我們有2.0億美元的未償還借款。定期貸款的利息為(A)倫敦銀行同業拆息或(B)年息2.00釐加年息11.00釐，兩者以較大者為準。根據截至2020年9月30日的2.0億美元未償還本金，最優惠利率立即改變10%不會對我們的債務相關義務、財務狀況或運營結果產生實質性影響。
外幣波動風險
我們目前沒有面臨與外幣匯率變化相關的重大市場風險；然而，我們已經並可能繼續與位於歐洲的外國供應商簽訂合同。我們的業務未來可能會受到外幣匯率波動的影響。
通貨膨脹波動風險
通貨膨脹通常通過增加勞動力成本和臨牀試驗成本來影響我們。我們不認為通脹對我們截至2020年9月30日和2019年9月30日的三個月和九個月的業務、財務狀況或運營結果產生實質性影響。
項目4.控制和程序
對披露控制和程序的評價
截至2020年9月30日，我們的管理層，包括我們的首席執行官和首席財務官，已經評估了我們的披露控制和程序的有效性，這些控制和程序在《證券交易法》第13a-15(E)條和第15d-15(E)條規則中定義，截至2020年9月30日。基於這一評估，我們的首席執行官和首席財務官得出結論，截至2020年9月30日，我們的披露控制和程序是有效的，可以提供合理的保證，即我們根據美國證券交易法提交或提交的報告中要求披露的信息在SEC規則和表格指定的時間段內得到記錄、處理、彙總和報告，並且這些信息被積累並傳達給我們的管理層，包括我們的首席執行官和首席財務官(視情況而定)，以便及時做出關於所需披露的決定。
財務報告內部控制的變化
在截至2020年9月30日的季度裏，我們對財務報告的內部控制沒有發生任何變化，這是根據《交易法》第13a-15(F)和15d-15(F)規則的定義，這些變化對我們的財務報告內部控制產生了重大影響，或者有合理的可能性對我們的財務報告內部控制產生了重大影響。
對控制和程序有效性的限制。
我們的管理層並不期望我們的披露控制和程序或我們對財務報告的內部控制將防止所有錯誤和所有欺詐。無論控制系統的設計和操作有多好，都只能提供合理的保證，而不是絕對的保證，以確保控制系統的目標得以實現。此外，控制系統的設計必須反映這樣一個事實，即存在資源限制，並且控制的好處必須相對於其成本來考慮。由於所有控制系統的固有限制，任何控制評估都不能絕對保證我們公司內部的所有控制問題和欺詐(如果有的話)都已被檢測到。
32
第二部分：其他信息
項目1.法律訴訟
我們不時會涉及與正常業務過程中的索償有關的訴訟。我們的管理層認為，目前沒有針對我們的索賠或訴訟待決，這些索賠或訴訟的最終處置可能會對我們的運營業績或財務狀況產生重大不利影響。
第1A項危險因素
投資我們的普通股涉及很高的風險。在投資我們的普通股之前，您應該仔細考慮以下描述的風險和不確定性，以及本季度報告10-Q表格中包含或通過引用合併的其他信息。如果發生其中任何一種風險，我們的業務、財務狀況、經營結果或前景都可能受到實質性的不利影響，因此，我們普通股的市場價格可能會下跌，您可能會損失全部或部分投資。這份Form 10-Q季度報告還包含涉及風險和不確定性的前瞻性陳述。見“第一部分--管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析--關於前瞻性陳述的警示説明”。由於某些因素(包括下文所述的因素)，我們的實際結果可能與這些前瞻性陳述中預期的大不相同。
彙總風險
我們面臨與我們的財務狀況和資本要求相關的風險，與我們業務相關的風險，與開發、監管批准和商業化相關的風險，與知識產權相關的風險，以及與上市公司相關的風險。我們普通股的所有權也存在風險。我們面臨的一些最重大風險包括：
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自成立以來，我們在大多數時期都出現了重大虧損，可能永遠不會實現或保持盈利。 |
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我們最近才開始從產品銷售中獲得收入，可能永遠不會盈利。 |
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我們的運營歷史和藥品商業化歷史有限，這可能會使您很難評估我們業務迄今的成功和評估我們未來的生存能力。 |
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我們只有有限的資本，可能需要籌集更多的資本才能盈利。 |
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通過發行證券籌集額外資金可能會對現有股東造成稀釋，通過債務融資籌集額外資金可能涉及限制性契約，通過貸款和許可安排籌集資金可能會限制我們的運營，或者要求我們放棄對我們的技術或候選產品的所有權。 |
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我們的審計師此前對我們作為持續經營企業的持續經營能力表示了極大的懷疑，我們可能無法繼續經營下去。 |
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根據我們的瀝青劑許可和合作協議，我們已經向BioProjet支付了大筆款項，未來可能還會被要求支付大筆款項。 |
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我們在很大程度上依賴於我們成功將WAKIX商業化的能力，這是我們目前唯一獲得批准的產品。如果我們不能成功地將WAKIX商業化，我們的創收能力和財務狀況將受到不利影響。 |
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WAKIX和我們開發的任何其他候選產品的商業採用程度將取決於它們的市場接受度。 |
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我們依靠與Bioprojet簽訂的許可協議來提供與垂體油劑相關的核心知識產權的權利，該協議項下的任何重大權利的終止或喪失都將對我們的垂體油劑的開發和/或商業化產生不利影響。 |
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持續的新冠肺炎疫情可能會導致我們的商業化、臨牀試驗、製造和其他業務運營中斷，這可能會對我們的業務、財務狀況、經營業績、現金流和前景產生實質性的不利影響。 |
33
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由於許多公司與我們競爭，其中許多公司擁有比我們更多的資源，而且我們面臨着行業內科學的快速變化，我們不能確定我們的產品是否會被市場接受或奪取市場份額。 |
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FDA的監管審批過程昂貴、宂長，而且本質上是不可預測的，如果我們最終無法獲得監管部門對其他潛在適應症的垂頭丸的批准，我們可能會尋求開發垂頭丸，我們的業務將受到實質性損害。 |
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如果我們不能獲得並維持第三方付款人對WAKIX和其他候選產品的足夠覆蓋和報銷水平，銷售將受到不利影響。 |
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WAKIX已被FDA批准用於治療成人發作性睡病患者的EDS或猝倒。FDA的監管批准僅限於已經批准的特定適應症，除非我們尋求監管部門對其他適應症的批准，否則我們將被禁止銷售其他適應症的垂體後葉素。如果我們被確定為促進或正在促進將腦垂體激素劑用於未經批准或“非標籤”的用途，從而損害我們的聲譽和業務，我們可能會受到罰款、處罰或禁令。 |
與我們的財務狀況和資本金要求有關的風險
我們自成立以來就遭受了重大虧損，預計在可預見的未來將遭受重大虧損，可能永遠不會實現或保持盈利。
對醫藥產品開發的投資具有很高的投機性，因為它需要大量的前期資本支出，以及候選產品無法獲得監管批准或無法在商業上可行的重大風險。我們最近才開始從產品銷售中獲得收入，自成立以來的大部分時間裏，我們每年都會虧損。我們能否創造收入和實現盈利取決於我們能否成功地將WAKIX商業化，用於治療成年發作性睡病和發作性睡病患者的EDS，以及成功開發和獲得用於其他適應症的垂體後葉素商業化所需的監管批准。我們預計在可預見的未來將繼續蒙受損失，我們預計隨着我們將WAKIX商業化，以及我們繼續開發和潛在地將垂體後葉素商業化用於其他適應症，這些損失將會增加。
我們最近才開始從產品銷售中獲得收入，可能永遠不會盈利。
除了WAKIX，我們目前沒有任何可供商業銷售的產品，我們可能永遠不會實現盈利。截至2020年9月30日和2019年9月30日的9個月，我們的淨虧損分別為3670萬美元和1.155億美元，截至2019年12月31日的年度，我們的淨虧損為1.52億美元。截至2020年9月30日，我們的累計赤字為4.879億美元。我們實現盈利並保持盈利的能力取決於我們創造收入的能力。我們預計在進一步將WAKIX商業化並獲得監管部門批准用於垂體後葉素或我們可能開發的任何其他候選產品的潛在額外適應症之前，不會產生可觀的收入。截至2020年9月30日和2019年9月30日的9個月，我們的淨產品收入為1.035億美元，為零；截至2019年12月31日的年度，我們的淨產品收入為600萬美元。成功的商業化將需要實現許多關鍵里程碑，包括在臨牀試驗中證明安全性和有效性，獲得監管批准，包括這些候選產品的上市批准，製造、營銷和銷售我們或我們未來的任何合作伙伴可能獲得監管批准的產品，滿足任何上市後要求，以及從私人保險或政府付款人那裏獲得我們產品的報銷。由於與這些活動相關的不確定性和風險，我們無法準確和準確地預測收入的時間和數額、任何進一步虧損的程度或我們是否或何時可能實現盈利。我們和任何未來的合作者可能永遠不會在這些活動中取得成功，即使我們這樣做了，或者任何未來的合作者這樣做，我們也可能永遠不會產生足夠大的收入，足以讓我們實現盈利。即使我們確實實現了盈利, 我們可能無法維持或提高季度或年度盈利能力。
如果我們不能盈利並保持盈利，可能會壓低普通股的市場價格，並可能削弱我們籌集資金、擴大業務、使產品多樣化或繼續經營的能力。如果我們繼續像過去那樣蒙受損失，投資者的投資可能得不到任何回報，可能會失去全部投資。
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我們的運營歷史和藥品商業化歷史有限，這可能會使您很難評估我們業務迄今的成功和評估我們未來的生存能力。
我們從2017年開始運營，到目前為止，我們的運營主要集中在我們公司的人員配備、業務規劃、籌集資金、獲得催眠藥的權利、我們的產品WAKIX在美國尋求註冊，該產品被批准用於治療成年發作性睡病患者的EDS和成年發作性睡病患者的猝倒，WAKIX的商業化，商業規模的製造WAKIX，以及準備開發用於其他潛在適應症的催眠藥。這包括準備獲得監管部門批准的申請和我們獲得保密協議批准所需的其他活動，以及與WAKIX商業化相關的活動。WAKIX是我們唯一獲得監管部門批准的候選藥物。因此，如果我們有更長的運營歷史或更長的成功開發和商業化藥物的歷史，對我們未來成功或生存能力的任何預測都可能不那麼準確。
我們預計，由於各種因素，我們的財務狀況和經營業績將繼續在每個季度和每年波動，其中許多因素是我們無法控制的。我們可能會遇到不可預見的費用、困難、併發症、延誤和其他已知或未知的因素。
我們只有有限的資本，可能需要籌集更多的資本才能盈利。
截至2020年9月30日，我們的累計赤字為4.879億美元，可用現金和現金等價物為2.217億美元。根據我們與OrbiMed的信貸協議，我們還有2億美元的未償債務。我們相信，我們來自經營和融資活動的預期現金以及現有的現金和現金等價物將使我們能夠滿足其運營流動性需求，併為未來12個月的計劃投資活動提供資金。
這一估計是基於可能被證明是錯誤的假設，我們可能會比目前預期的更早耗盡可用的資本資源。由於與我們的候選產品的成功開發相關的時間和活動的長度非常不確定，我們無法確定地估計我們將需要多少實際資金用於開發以及任何經批准的營銷和商業化活動。
為了為未來的運營提供資金，使我們能夠通過銷售WAKIX或其他潛在的候選產品產生正現金流，我們可能需要籌集大量額外資本。未來資金需求的數額和時間將取決於許多因素，包括但不限於：
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我們的WAKIX商業化的進展和結果； |
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技術和市場競爭發展的影響； |
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商業規模製造活動的成本和時機； |
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向BioProjet支付特許權使用費和里程碑式的付款； |
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達到FDA和其他監管機構制定的監管要求的結果、時間和成本； |
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FDA和其他類似監管機構願意接受我們的臨牀試驗設計，以及我們已完成和計劃中的臨牀試驗、臨牀前研究和其他工作的數據，作為審查和批准垂體後葉素用於其他潛在適應症或任何其他候選產品的基礎； |
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我們目前的發展計劃的潛在擴展，以尋找新的腦垂體病適應症，潛在的新的發展計劃，以獲得更多的適應症，以及相關的一般和行政支持； |
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作為其他適應症和任何其他候選產品的治療方法，我們在所有開發階段的臨牀試驗的開始、進展、時間和結果； |
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提交、起訴、辯護和執行我們的專利主張和其他知識產權的成本，無論是許可內的還是非許可的； |
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潛在知識產權糾紛的辯護成本，包括第三方對我們提起的專利侵權訴訟； |
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未來為進一步開發和商業化而取得其他藥品專利權的成本； |
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一般經營費用的成本； |
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在我們的候選產品獲得批准以及我們選擇將我們的產品自行商業化的地區，為我們的候選產品建立銷售、營銷和分銷能力的成本；以及 |
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作為一家上市公司的運營成本。 |
除了我們與OrbiMed的信貸協議外，我們沒有承諾的額外資本來源，我們預計我們可能會尋求通過公開或私募股權發行、債務融資、合作、許可安排或其他來源或上述任何組合來為我們的運營提供資金。我們不能向您保證，我們將以優惠的條件獲得預期的額外融資，或者根本不能。雖然我們已經成功地通過發行我們的股權證券和債務工具獲得了融資，但我們不能向您保證我們未來能夠做到這一點。如果我們無法籌集足夠的資金或我們可以接受的條款，為我們的WAKIX商業化、用於其他適應症的臨牀開發和商業化提供資金(如果獲得批准)，以及其他商業活動，我們可能會被迫大幅推遲、縮減或停止我們候選產品的開發或商業化，或者縮減或停止我們的運營。
通過發行證券籌集額外資金可能會對現有股東造成稀釋，通過債務融資籌集額外資金可能涉及限制性契約，通過貸款和許可安排籌集資金可能會限制我們的運營，或者要求我們放棄對我們的技術或候選產品的所有權。
我們預計，未來將需要大量額外資本來繼續我們計劃中的運營。在我們能夠從出售WAKIX中獲得足夠的產品收入之前(如果有的話)，我們可能需要通過股權發行、債務融資(包括我們的信貸協議)、戰略聯盟以及許可和開發協議或其他合作來為我們的現金需求融資。在我們通過發行股權證券籌集額外資本的情況下，我們現有股東的所有權可能會遭到大幅稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他可能對普通股股東權利產生不利影響的優惠。此外，任何關於未來債務或優先股融資的協議(如果有)可能涉及限制或限制我們採取具體行動的能力的契約，例如招致額外債務、進行資本支出或宣佈股息，這可能會對我們開展業務的能力產生不利影響。
如果我們通過與第三方的合作、戰略聯盟或營銷、分銷或許可安排籌集更多資金，我們可能不得不放棄對我們的技術、未來收入流、研究項目或候選產品的寶貴權利，或者以可能對我們不利的條款授予許可證。如果我們無法在需要時籌集更多資金，我們可能會被要求推遲、限制、減少或終止我們的產品開發或未來的商業化努力，或者授予開發和營銷我們本來會自行開發和營銷的候選產品的權利。
我們的審計師此前對我們作為持續經營企業的持續經營能力表示了極大的懷疑，我們可能無法繼續經營下去。
鑑於我們在經審計財務報表附註中所述的經常性虧損、累計赤字和負現金流，我們之前得出的結論是，我們是否有能力繼續作為一家持續經營的企業存在很大疑問，我們的獨立註冊會計師事務所在截至2019年12月31日的年度財務報表中包含了一段闡述這一問題的説明性段落。我們的財務報表不包括任何必要的調整，以防我們無法繼續經營下去。如果我們不能讓我們的獨立註冊會計師事務所滿意地證明，我們的預期運營業績和流動性將足以消除這一持續經營的資質，我們將需要大幅修改我們的運營計劃，以便我們繼續作為一家持續經營的企業。我們相信，我們來自經營和融資活動的預期現金以及現有的現金和現金等價物，包括我們首次公開募股的淨收益，將使我們能夠滿足我們的運營流動性需求，併為未來12個月的計劃投資活動提供資金。
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根據我們的垂體激素許可和合作協議，我們已經並可能在未來被要求向BioProjet支付大筆款項。
根據我們與Bioprojet達成的協議，我們有重大義務，包括在實現指定里程碑時的付款義務和基於產品銷售的付款義務，以及其他實質性義務。我們根據這些協議支付的某些里程碑式付款是在我們的WAKIX商業化之前支付的。此外，根據BioProjet許可協議，我們還需支付另外兩筆里程碑式的付款：(I)在FDA批准保密協議之日之後，WAKIX在美國的總淨銷售額達到5.0億美元后的里程碑付款4,000萬美元；(Ii)摺疊式里程碑付款1.00億美元，這筆付款是我們有義務在錯綜複雜的里程碑觸發之日支付的。(I)根據BioProjet許可協議，我們必須支付4,000萬美元的里程碑式付款，這筆付款是在FDA批准NDA之日之後WAKIX在美國的總淨銷售額達到5.00億美元后支付的。在2020年10月的複雜里程碑觸發日期，我們向Bioprojet支付了200萬美元，用於將複雜里程碑的付款到期日延長至複雜里程碑觸發日期的90天內。我們預計將向Bioprojet支付1.00億美元的重大轉折性付款，這筆付款將在到期日90天后到期。我們不能保證我們將來會有所需的資金來支付這些款項，或者在需要的時候能夠以我們可以接受的條件籌集到這些資金，或者根本不能保證。如果我們不履行我們的付款義務，Bioprojet有權終止許可協議，在這種情況下，我們將不能開發、製造或營銷WAKIX或任何其他基於瀝青劑的候選產品。此外，如果我們被迫籌集更多資金來支付此類款項，我們可能會被要求推遲、限制、減少或終止我們的產品開發或未來的商業化努力。
我們利用淨營業虧損結轉的能力可能是有限的。
截至2019年12月31日，我們在美國聯邦和州結轉的淨運營虧損分別約為1.478億美元和1.393億美元。我們利用聯邦淨營業虧損結轉的能力可能受到1986年美國國税法(下稱“國税法”)第382節的限制。這些限制適用於我們經歷“所有權變更”的情況，“所有權變更”通常被定義為在三年的滾動期間，某些股東對我們股權的所有權(按價值計算)變化超過50個百分點。州税法的類似規定也可能適用於限制我們國家淨營業虧損結轉的使用。我們沒有評估之前是否發生過這樣的所有權變更。如果我們自注冊以來的任何時間經歷了所有權變更，我們利用現有淨營業虧損結轉來抵消應税收入的能力可能已經受到限制。此外，未來我們股票所有權的變化可能不在我們的控制範圍之內，這可能會引發所有權變化，並因此受到守則第382條的限制。因此，如果或當我們賺取應税收入淨額時，我們使用變動前營業虧損結轉淨額抵銷此類應税收入的能力可能會受到限制，這可能會對我們未來的現金流產生不利影響。
我們的信貸協議包含限制性和財務契約，可能會限制我們的經營靈活性。
我們與OrbiMed的信貸協議包含某些限制性契約，這些契約限制了我們的能力，或要求我們在下列情況下強制預付款：從事新業務、招致額外債務或留置權、進行某些投資、進行某些付款、支付現金股息、與其他公司合併或完成某些控制權變更、收購其他公司、轉讓或處置某些資產、清算或解散、修改某些重大協議、簽訂銷售和回租交易、進行各種其他指定交易或更改我們的名稱。因此，除非我們獲得OrbiMed的同意或預付信貸協議項下的未償還金額，否則我們可能無法從事任何上述交易。信貸協議還包含某些財務契約，包括最低收入和現金餘額要求(包括維持最低1,250萬美元的流動性)，以及財務報告要求。
我們在信貸協議下的義務以我們所有的財產為抵押，但某些例外情況除外。我們可能無法產生足夠的現金流或銷售額來履行財務契約或支付信貸協議項下的本金和利息。此外，我們未來的營運資金、借款或股權融資可能無法償還或再融資信貸協議項下的未償還款項。如果發生清算，OrbiMed將在將資產分配給無擔保債權人之前獲得所有未償還的本金和利息，而我們普通股的持有者只有在我們當時存在的所有債權人(包括OrbiMed)首先得到全額償還的情況下，才能獲得清算收益的一部分。
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與我們的業務相關的風險
我們在很大程度上依賴於我們成功將WAKIX商業化的能力，這是我們目前唯一獲得批准的產品。如果我們不能成功地將WAKIX商業化，我們的創收能力和財務狀況將受到不利影響。
自成立以來，我們已將幾乎所有的資本資源投入到WAKIX的開發、註冊和商業化上，WAKIX於2019年8月被批准用於治療成人發作性睡病患者的EDS，並於2020年10月被批准用於治療成人發作性睡病患者的猝倒。我們不能確定WAKIX是否會成功商業化。
我們從產品銷售中獲得收入的能力在很大程度上取決於我們在許多領域的成功，包括但不限於：
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獨立或與營銷服務提供商合作，成功地將WAKIX商業化； |
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我們的銷售和營銷策略和運營的有效性，以及獲得WAKIX的市場接受度，包括從現有和未來的治療替代方案中獲得市場份額； |
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遵守所有適用於WAKIX和我們商業活動的法規要求，包括FDA要求的上市後要求和上市後承諾； |
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為我們的每個候選產品從第三方付款人那裏獲得保險和足夠的報銷； |
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繼續接受WAKIX的安全説明，併發生任何意想不到的副作用、不良反應或誤用，包括潛在的商業影響，例如需要(自願或按照FDA的要求)撤回該產品，失去倡導團體的支持，或失去正面的公司聲譽，從而導致媒體在這些領域進行相關的不利報道； |
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成功管理參與瀝青劑生產和開發的第三方服務提供商； |
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通過展示令FDA滿意的安全性、耐受性和療效特徵，成功完成了垂體後葉素在其他適應症的開發； |
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獲得監管部門批准用於其他適應症的腦垂體激動劑； |
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遵守與BioProjet的許可協議條款； |
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在我們可能加入的任何合作、許可或其他安排中談判優惠條款； |
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維護、保護和擴大知識產權組合，包括專利、商業祕密和專有技術；以及 |
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吸引、聘用和留住人才。 |
在我們努力推銷用於治療成人發作性睡病患者的EDS和成人發作性睡病患者的猝倒的WAKIX時，我們的收入將在一定程度上取決於美國或我們可能尋求並獲得監管批准的其他地區的市場規模，這些市場上的競爭對手的數量，這些市場對產品價格的接受程度，以及以任何價格獲得補償的能力。如果我們的潛在患者數量沒有我們估計的那麼多，或者由於競爭、醫生選擇或治療指南而縮小了合理接受治療的人羣，我們可能不會從此類產品的銷售中獲得可觀的收入。如果我們不能從銷售批准的產品中獲得可觀的收入，我們可能永遠也不會盈利。
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WAKIX和我們開發的任何其他候選產品的商業採用程度將取決於它們的市場接受度。
即使獲得FDA和其他監管機構的必要批准，WAKIX用於治療成年發作性睡病患者的EDS和成年發作性睡病患者的猝倒的商業採用，以及我們可能開發的任何其他適應症和產品候選，將取決於醫生、患者、第三方付款人和醫學界其他人對它們的接受程度。如果我們開發的WAKIX或任何其他候選產品沒有達到足夠的市場接受度，我們可能不會產生顯著的產品收入或運營利潤。市場對WAKIX或我們開發的任何其他候選產品的接受程度(如果獲準用於商業銷售)將取決於許多因素，其中一些因素是我們無法控制的，包括：
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臨牀試驗證明該產品的安全性和有效性； |
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醫生、患者、第三方付款人和醫學界其他人對該產品與其他現有治療方法相比的相對安全性、有效性、方便性、對生活質量和成本效益的影響的看法； |
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產品批准的標籤，包括產品批准的適應症描述、療效描述(包括出現改善的終點)以及任何副作用(包括任何相關限制或警告)的流行率和嚴重程度； |
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與替代治療相關的治療成本，包括任何類似的非專利治療； |
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我們有能力將WAKIX或其他批准的產品與同一領域的其他療法區分開來； |
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採用WAKIX作為成人發作性睡病患者EDS和成人發作性睡病患者猝倒的一線治療； |
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任何副作用的流行率和嚴重程度，包括在批准和商業化後可能發現的副作用； |
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目標患者羣體嘗試新療法的意願以及醫生開出這些療法的意願； |
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有競爭力的產品的營銷和分銷支持的實力以及市場推出的時機； |
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關於我們的產品或競爭產品和治療的宣傳； |
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產品責任訴訟，聲稱與我們的產品或類似類別的藥品有關的傷害； |
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對我們的產品及其結果的任何審批後研究要求；以及 |
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充足的第三方保險覆蓋範圍和報銷範圍。 |
我們繼續努力讓醫生、患者、第三方付款人和醫學界其他人瞭解WAKIX的益處和風險，這可能需要大量資源，而且可能永遠不會成功。如果醫生只將WAKIX作為二線療法開出處方，那麼WAKIX的採用可能會受到限制。出於各種原因，醫生可能會選擇給我們的競爭對手開處方。例如，WAKIX沒有證明莫達非尼不遜色於莫達非尼，因此，醫生和患者可以選擇莫達非尼而不是WAKIX。此外，由於對WAKIX的臨牀反應可能需要幾周時間才能解決EDS症狀，患者和醫生可能會選擇其他速效、刺激劑和促醒藥物而不是WAKIX。如果WAKIX不能獲得醫生、患者、第三方付款人和醫學界其他人的足夠接受，我們將無法產生足夠的收入來實現或保持盈利。
我們不能保證WAKIX或我們可能尋求開發的任何其他候選產品都會在商業上取得成功，如果它們在商業上不成功，這些候選產品將會產生鉅額費用，而且沒有相應的收入。由於我們預計在可預見的未來，WAKIX的銷售將帶來幾乎所有的收入，如果WAKIX未能獲得市場認可，將嚴重損害我們的業務，並可能需要我們尋求額外的融資。
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WAKIX或我們開發的任何未來候選產品的市場機會可能比我們估計的要小。
WAKIX和任何未來候選產品的潛在市場機會很難準確估計。我們對候選產品的潛在市場機會的估計包括對當前市場規模和商業產品當前定價的幾個關鍵假設，並基於從行業出版物、我們進行的研究、我們的行業知識、第三方研究報告和其他調查中獲得的行業和市場數據。雖然我們相信我們的估計是合理和可靠的，但它們可能被證明是不正確的。此外，新的研究可能會改變疾病和紊亂的估計發病率或流行率。病人的數量可能會比預期的要少。此外，我們開發的WAKIX或任何未來產品候選產品的潛在可尋址患者羣體可能有限，或可能無法接受WAKIX或此類未來產品候選產品的治療，新患者可能變得越來越難以識別或接觸，這將對我們的運營結果和業務產生不利影響。
我們依靠與Bioprojet簽訂的許可協議來提供與垂體油劑相關的核心知識產權的權利，該協議項下的任何重大權利的終止或喪失都將對我們的垂體油劑的開發和/或商業化產生不利影響。
我們已經從BioProjet獲得了與垂體醇劑相關的核心知識產權許可。如果由於任何原因，我們與Bioprojet的許可和商業化協議終止，或者我們以其他方式失去這些權利，這將對我們的業務造成實質性的不利影響。根據我們的許可和商業化協議，我們在美國及其領地、殖民地和受保護地區(包括波多黎各)獲得了與催眠藥商業化相關的知識產權，其中包括使用Bioprojet擁有的與臨牀開發和商業化治療嗜睡症、阻塞性睡眠呼吸暫停、特發性睡眠過度和帕金森氏症候選產品相關的某些知識產權的獨家許可。
根據許可協議，Bioprojet負責進行所有必要的臨牀前研究和臨牀試驗，以獲得和維持美國對發作性睡病和猝倒症狀的監管批准，包括所有成本和費用。我們負責與其他開發和監管活動相關的所有其他費用，除非BioProjet同意參與資助此類活動。在開始任何與垂體後葉素相關的臨牀試驗之前，我們必須獲得BioProjet的同意。我們是否有能力尋求許可協議中明確列舉的其他適應症，也取決於Bioprojet與我們就這些適應症達成的共同協議，該協議可由Bioprojet自行決定不予批准。如果Bioprojet以任何理由拒絕同意我們進行臨牀試驗或尋求任何其他適應症，我們將無權根據我們的許可和商業化協議將我們的產品商業化以獲得此類適應症。在這種情況下，Bioprojet可能會在我們的區域內為自己尋求此類指示的商業化，或者它可能會向包括我們的競爭對手在內的第三方授權在我們的區域內將此類指示商業化的權利。
我們的許可和商業化協議還要求我們承擔與排他性、領土權利、開發、商業化、資金、支付、勤奮、再許可、保險、知識產權保護和其他事項有關的義務。如果我們違反任何重大義務，或未經授權使用授權給我們的知識產權，我們可能被要求向Bioprojet支付損害賠償金，Bioprojet可能有權終止我們的許可證，這將導致我們無法開發、製造和銷售瀝青劑，並將對我們的業務產生實質性的不利影響。
持續的新冠肺炎疫情可能會導致我們的商業化、臨牀試驗、製造和其他業務運營中斷，這可能會對我們的業務、財務狀況、經營業績、現金流和前景產生實質性的不利影響。
新冠肺炎疫情已被世界衞生組織宣佈為全球大流行，目前已在全球範圍內蔓延，並對全球經濟活動產生影響。包括新冠肺炎在內的公共衞生疫情可能導致我們或我們的員工、承包商、供應商、經銷商和其他合作伙伴以及治療發作性睡病患者的醫生無限期地被禁止開展業務和病人護理活動，包括由於政府當局可能要求或強制的關閉和隔離。從2020年3月開始，我們將現場銷售、市場準入和醫療員工過渡到遠程工作，並暫停了與醫療保健專業人員和客户的工作相關差旅和麪對面客户互動。我們對在家工作人員的更多依賴可能會對生產率產生負面影響，或者擾亂、延遲或以其他方式對我們的業務產生不利影響。此外，遠程工作可能會增加我們的網絡安全風險。
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在各級政府實施的一般性保護措施，包括隔離、旅行限制和企業關閉，也可能對我們的行動產生負面影響。對新冠肺炎疫情的反應可能會影響對WAKIX的需求，原因是處方醫生診斷髮作性睡病患者的能力降低，因為獲得睡眠測試的機會有限，預約取消導致看病能力降低，以及醫療資源重新優先用於治療新冠肺炎。特別是，我們預計我們將處方轉化為收入的能力以及2020年第四季度和可能未來幾個季度的相應收入增長率將受到持續的新冠肺炎疫情的不利影響。新冠肺炎大流行影響了我們獲得初級保健醫生的能力，並導致患者前往初級保健診所就診的次數減少，從而導致開出的處方減少。新冠肺炎疫情導致高失業率和相應的保險損失，導致更多符合條件的患者利用患者援助和/或免費良好計劃，這正在影響我們將需求轉化為收入的能力，以及2020年第四季度相應的收入增長率，未來幾個季度可能會受到持續的新冠肺炎疫情的不利影響。
新冠肺炎的持續傳播以及受影響國家的政府，特別是美國和法國政府採取的措施，也可能擾亂供應鏈以及WAKIX以及毒品物質和成品的製造或運輸。WAKIX生產和供應的任何延誤或中斷都可能導致我們計劃的臨牀試驗的延誤，削弱我們滿足新WAKIX處方需求的能力，並阻礙我們的臨牀試驗招募、測試、監測、數據收集和分析以及其他相關活動。
上述任何因素都可能對我們的業務、財務狀況、經營業績、現金流和前景產生重大不利影響。新冠肺炎對我們和我們第三方合作伙伴業務的影響程度將取決於未來的事態發展，這些事態發展具有很高的不確定性，無法有把握地預測，包括疫情的持續時間、額外或修改的政府行動、關於新冠肺炎嚴重程度的新信息以及為控制病毒或應對其影響而採取的行動等。特別是，新冠肺炎在全球持續傳播的速度，以及遏制病毒傳播的幹預措施的規模，將決定大流行對我們業務的影響。
我們可能無法成功地識別、授權或獲得、發現、開發或商業化其他候選產品，或識別除EDS或發作性睡病的成年患者的其他腦垂體安眠藥的適應症。
雖然我們的大量工作將集中在將WAKIX商業化，用於治療成年發作性睡病患者的EDS和成人發作性睡病患者的猝倒，但我們也可能尋求識別、許可或獲得、發現、開發和商業化罕見神經疾病領域的其他候選產品，並確定除治療成年發作性睡病和成人發作性睡病患者的EDS之外的其他腦垂體安眠藥的適應症。我們不能向你保證我們這樣做的努力會成功。即使我們成功獲得許可或獲得更多候選產品，其必要的開發活動也可能需要大量資源，我們不能向您保證這些開發活動將獲得監管部門的批准。我們也不能向您保證，我們開發和商業化用於治療發作性睡病和發作性睡病的成人患者的EDS以外的其他適應症的垂體後葉素的努力將會成功。
我們的業務、產品或產品定價可能會受到負面宣傳的影響，這可能會對我們的聲譽、業務、財務狀況、運營結果、流動性和現金流產生實質性的不利影響。
近年來，製藥業一直受到公眾對藥品定價的投訴和大量宣傳，包括宣傳和壓力來自競爭對手和同行公司對新產品的定價，以及競爭對手和同行公司對公眾認為過高的舊產品的加價。由於要求降低藥品成本的社會或政治壓力，我們可能會面臨WAKIX和任何其他未來批准產品的價格下調壓力，這可能會減少我們的收入和未來的盈利能力。尤其是孤兒藥物，最近因其製造商認為其要價過高而受到負面宣傳，因此，像我們這樣的孤兒藥物開發商可能會受到這種宣傳以及美國或其他政府監管迴應的負面影響。基於這些因素，我們可能會在傳媒的報道、行業協會和立法者的批評和負面宣傳中受到批評。
上述任何事件或發展都可能導致聲譽受損，降低市場對我們產品的接受度和需求，可能損害我們未來營銷產品的能力，可能導致我們產生鉅額費用，可能導致我們的高級管理層分心執行我們的業務戰略，並可能對我們的業務、聲譽、財務狀況、運營結果、流動性、現金流和/或股價產生實質性的不利影響。
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第三方關係對我們的業務非常重要。如果我們無法進入並維持戰略協作，或者如果這些關係不成功，我們的業務可能會受到不利影響。
我們的產品開發和分銷能力有限，還沒有任何產品製造能力。此外，我們可能會就某些候選產品的開發和商業化進行合作。如果我們參與這樣的合作，我們將對我們的合作者將致力於我們候選產品的開發或商業化的資源的數量和時間進行有限的控制。我們從這些安排中創造收入的能力將取決於任何未來的合作者成功履行這些安排中分配給他們的職能的能力。此外，在協議條款到期之前或之後，任何未來的合作者都有權放棄研究或開發項目並終止適用的協議，包括資金義務。我們建立的關係可能會帶來許多風險，包括以下幾點：
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當前或未來的第三方在決定他們將應用的努力和資源方面有很大的自由裁量權，未來的第三方合作者可能也有很大的自由裁量權； |
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第三方不得按照預期履行義務； |
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第三方不得根據臨牀研究或試驗結果、第三方戰略重點或可用資金的變化或外部因素(如可能轉移資源或創造競爭優先權的戰略交易)，對我們決定作為藥物開發並獲得監管批准的任何候選產品進行開發和商業化，或可能選擇不繼續或續簽開發或商業化計劃； |
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第三方可以推遲臨牀前研究或臨牀試驗，為臨牀前研究或臨牀試驗提供資金不足，停止臨牀前研究或臨牀試驗或放棄我們的一個候選產品，重複或進行臨牀研究或新的臨牀試驗，或要求新的候選產品配方進行臨牀測試； |
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第三方可以獨立開發或與其他第三方一起開發與我們的產品和候選產品直接或間接競爭的產品，前提是第三方認為有競爭力的產品更有可能成功開發或可以以比我們更具經濟吸引力的條款商業化； |
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與我們合作發現的候選產品可能會被我們當前或未來的合作者視為與他們自己的候選產品或產品競爭，這可能會導致這些第三方停止為我們候選產品的商業化投入資源； |
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第三方可能未能遵守有關候選產品或產品的開發、製造、包裝、標籤、持有、分銷和/或營銷的適用法規要求； |
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對瀝青劑或任何獲得監管批准的未來候選產品擁有營銷和分銷權利的第三方不得投入足夠的資源用於此類產品或產品的營銷和分銷； |
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與第三方的分歧，包括在專有權、合同解釋或首選開發過程上的分歧，可能會導致瀝青劑或任何未來候選產品的研究、開發或商業化的延遲或終止，可能導致我們對瀝青劑或任何未來候選產品承擔額外責任，或者可能導致訴訟或仲裁，其中任何一項都將是耗時和昂貴的； |
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第三方可能無法正確維護或捍衞我們的知識產權，或者可能使用我們的專有信息，從而招致可能危害或破壞我們的知識產權或專有信息的訴訟，或使我們面臨潛在的訴訟； |
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第三方可能侵犯其他第三方的知識產權，這可能使我們面臨訴訟和潛在的責任； |
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如果我們的第三方參與了企業合併，合作者可能會淡化或終止我們授權給它的任何候選產品的開發或商業化；以及 |
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合作伙伴可能會終止合作關係，如果終止，我們可能需要籌集更多資金，以進一步開發或商業化適用的候選產品。 |
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如果我們的關係不能成功地發現、開發和商業化產品，或者如果第三方終止了與我們的協議，我們可能不會收到合作項下的任何未來研究資金、里程碑或特許權使用費。如果我們沒有收到根據我們簽訂的任何第三方協議所期望的資金，我們的瀝青劑或任何未來的候選產品的開發可能會被推遲，我們可能需要額外的資源。此外，如果任何第三方終止與我們的協議，我們可能會發現更難吸引新的合作者，我們在商業和金融界的認知可能會受到不利影響。
談判和記錄關係既複雜又耗時。此外，最近大型製藥公司之間出現了大量的業務合併，導致未來的合作者數量減少。我們在尋找合適的合作者方面面臨着激烈的競爭。我們能否就合作達成最終協議將取決於我們對合作者的資源和專業知識的評估、擬議合作的條款和條件，以及擬議的合作者對許多因素的評估。如果我們不能及時、按可接受的條款或根本不能與合適的第三方達成協議，我們可能不得不縮減候選產品的開發，減少或推遲其開發計劃或我們的一個或多個其他開發計劃，推遲其潛在的商業化或縮小任何銷售或營銷活動的範圍，或者增加我們的支出並自費進行開發或商業化活動。如果我們選擇增加我們的支出，為自己的開發或商業化活動提供資金，我們可能需要獲得更多的專業知識和額外的資本，而這些可能是我們無法接受的條件，或者根本無法獲得。如果我們未能建立合作關係或沒有足夠的資金或專業知識進行必要的開發和商業化活動，我們可能無法進一步開發我們的候選產品、將它們推向市場並從藥品銷售中獲得收入或繼續開發我們的技術，我們的業務可能會受到實質性和不利的影響。
我們希望依靠第三方來進行我們的臨牀試驗，以測試我們決定開發的任何未來候選產品。如果這些第三方不能成功履行合同職責、在預期期限內完成或遵守監管要求，我們可能無法及時或根本無法獲得監管部門對任何潛在候選產品的批准或將其商業化。
我們將繼續依賴包括獨立調查人員在內的第三方，根據與大學、醫療機構、CRO、戰略合作伙伴等達成的協議進行臨牀前研究或臨牀試驗。我們預計將不得不與CRO和研究或試驗地點協商預算和合同，這可能會導致我們的開發時間表延遲並增加成本。
在我們的臨牀前研究和臨牀試驗過程中，我們將不得不嚴重依賴第三方，因此，我們對臨牀研究人員的控制有限，對他們日常活動的可見性也有限，包括他們遵守批准的臨牀方案和監管要求的情況。然而，我們有責任確保我們的每一項臨牀前研究和臨牀試驗都是按照適用的方案、法律和法規要求以及科學標準進行的，我們對第三方的依賴不會減輕我們的監管責任。我們和這些第三方必須遵守臨牀試驗的良好臨牀實踐(GCP)要求，這些要求是FDA和類似的外國監管機構在臨牀開發中對候選產品執行的法規和指導方針。
監管機構通過定期檢查研究或試驗贊助商、臨牀研究人員和試驗地點來執行這些GCP要求。如果我們或這些第三方中的任何一方未能遵守適用的GCP要求，我們的臨牀試驗中產生的臨牀數據可能被認為是不可靠的，FDA或類似的外國監管機構可能會要求我們暫停或終止這些臨牀試驗，或在批准我們的上市申請之前執行額外的臨牀試驗。我們不能確定，在檢查之後，這些監管機構是否會確定我們的臨牀試驗是否符合GCP或其他適用要求。此外，我們的臨牀試驗必須使用根據現行良好生產規範(“cGMP”)要求生產的藥品進行，可能需要大量患者。我們或這些第三方未能遵守這些規定，這將延誤監管審批或商業化進程。此外，如果任何第三方違反聯邦或州法律或法規，包括欺詐和濫用或虛假索賠法律法規或醫療保健隱私和安全法，我們的業務可能會受到牽連。
進行我們未來臨牀試驗的任何一方(如果有的話)通常不會是我們的員工，除了根據我們與進行此類臨牀試驗的第三方(如果有的話)的協議我們可以獲得的補救措施外，我們無法控制他們是否為我們正在進行的臨牀前和臨牀計劃投入了足夠的時間和資源。這些第三方也可能與其他商業實體有關係，包括我們的競爭對手，他們可能還在為這些實體進行臨牀試驗或其他產品開發活動，這可能會影響他們在我們的
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代表。如果這些第三方未能成功履行其合同職責或義務或在預期截止日期前完成，如果他們需要更換，或者如果他們獲得的臨牀數據的質量或準確性因未能遵守我們的臨牀方案或法規要求或其他原因而受到影響，我們的臨牀試驗可能會被延長、延遲或終止，我們可能無法完成我們當前和未來候選產品的開發、獲得監管部門的批准或成功地將其商業化。因此，我們的財務業績以及當前和未來候選產品的商業前景將受到損害，我們的成本可能會增加，我們的創收能力可能會被推遲。
如果我們與這些第三方CRO或其他機構的任何關係終止，我們可能無法及時與替代CRO或其他第三方達成合同和其他安排，以滿足預期的臨牀開發期限或以商業上合理的條款這樣做。更換或添加額外的CRO會帶來額外的成本，並且需要管理時間和精力。此外，當新的CRO開始工作時，有一個自然的過渡期。因此，可能會出現延遲，這可能會嚴重影響我們滿足期望的臨牀開發時間表的能力。儘管我們謹慎地處理與CRO的關係，但不能保證我們在未來不會遇到類似的挑戰或延誤，也不能保證這些延誤或挑戰不會對我們的業務、財務狀況和前景產生實質性的不利影響。
如果我們延遲滿足或未能滿足當前或未來潛在候選產品商業化的監管要求，我們候選產品的商業前景可能會受到損害，我們的創收能力也將受到嚴重損害。
我們完全依賴第三方來製造和分銷我們供應的WAKIX，包括某些獨家供應商和製造商，並打算依賴第三方來製造和分銷任何未來的候選產品。
我們目前沒有，也不打算獲得製造或分銷商業批量WAKIX的基礎設施或能力。我們在商業上供應WAKIX的能力在一定程度上取決於第三方製造商供應和製造與WAKIX製造相關的原材料、活性藥物成分(“原料藥”)和其他重要組件的能力。我們還依賴第三方來包裝成品。這些第三方製造商在生產供應給美國患者的WAKIX的原材料和原料藥方面經驗有限。在WAKIX獲得批准之前，我們遇到了與產品規格相關的小問題，以及與我們的第三方供應商和製造商相關的其他輕微供貨延遲。雖然我們繼續與第三方供應商和製造商合作優化WAKIX的製造流程，並將努力為未來的任何候選產品優化製造流程，但我們不能保證即使對流程進行微小的更改也能生產出安全且在適用的情況下有效的產品。如果我們不能發展和維持與這些第三方的供應關係，我們可能無法繼續成功地將WAKIX商業化。
我們依賴並將繼續依賴某些第三方作為他們提供的材料或他們製造的成品的唯一來源。例如，我們依靠Interor S.A.、Corden Pharma Chenôve SAS和Patheon UK Limited分別提供中間供應的配料、原料藥和成品。此外，我們依賴我們的供應商和製造商從其他第三方採購材料。我們現有的任何供應商或製造商都可以：
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由於設施或設備的意外損壞或損壞或其他原因，不能及時或按要求的數量向我們提供產品； |
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未能及時或具有成本效益地提高生產能力，並以更大數量和更高產量生產藥品和成分，或根本不能充分滿足我們的商業需求； |
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由於依賴獨家供應商和製造商的相關問題而無法滿足我們的生產需求； |
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向我們提供不符合監管要求的產品； |
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因業務中斷或財務資不抵債而無法獲得； |
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失去經批准來源的監管地位； |
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不能或不願意(I)履行現有供應協議或(Ii)在現有供應協議及時到期、條款可接受或完全到期時續簽此類協議；或 |
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停止生產或者生產必要的藥品或者製品。 |
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如果發生上述任何情況，如果我們沒有替代供應商或製造商，我們將需要花費大量的管理時間和費用來識別、鑑定技術流程並將其轉讓給替代供應商或製造商。將技術轉移到其他地點可能需要額外的流程、技術和驗證研究，這些過程、技術和驗證研究成本高昂，可能需要相當長的時間，可能不會成功，而且在大多數情況下，需要FDA的審查和批准。任何尋找和鑑定新供應商或製造商的需求都可能大大推遲WAKIX的生產，對我們營銷WAKIX的能力產生不利影響，並對我們的業務產生不利影響。我們不能保證及時、按可接受的條件或根本不能更換。此外，我們和我們的製造商目前沒有大量庫存的藥品和其他材料超出我們目前的預測需求。任何藥物或其他材料供應或WAKIX生產中斷都可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。
此外，雖然我們最終負責確保遵守cGMP等法規要求，但我們依賴合同供應商和製造商在藥品和成品生產中日常遵守cGMP。我們的合同供應商和製造商用於生產用於商業銷售的藥品物質和原料或成品的設施必須通過檢查，並得到FDA和其他相關監管機構的批准。我們的一些合同供應商和製造商必須遵守FDA通過其設施檢查計劃和審查提交的技術信息執行的cGMP要求。如果由於未能遵守適用法律或其他原因而危及WAKIX的安全，我們可能無法成功地將我們的產品商業化，並可能對由此造成的傷害承擔責任。此外，我們的某些供應商的製造設施位於美國以外。這可能會導致將我們的產品進口到美國或其他國家或地區的困難，原因包括監管機構的批准要求、税收、關税、當地的進口要求(如進口税或檢查)、不完整或不準確的進口文件或有缺陷的包裝。
這些因素中的任何一個都可能對我們有效地將WAKIX商業化的能力產生不利影響。
由於許多公司與我們競爭，其中許多公司擁有比我們更多的資源，而且我們面臨着行業內科學的快速變化，我們不能確定我們的產品是否會被市場接受或奪取市場份額。
來自其他生物技術和製藥公司的競爭非常激烈，預計還會加劇。可能會有許多公司致力於開發治療罕見神經疾病的藥物，這是我們關注的領域。這些公司可能非常大，可能擁有比我們多得多的財務、技術、銷售和分銷以及其他資源。這些競爭對手的更多資源可能使他們能夠更快或更有效地開發、獲得監管部門對競爭產品的批准或營銷競爭產品，使我們的產品極難搶佔市場份額。我們還面臨着來自仿製藥製造商的競爭，而且未來可能還會面臨額外的競爭。美國某些州的法律允許(在某些情況下，在沒有處方醫生指令的情況下)在有仿製藥的情況下分發仿製藥而不是品牌產品。仿製藥競爭往往會導致品牌產品的銷售價格下降。如果我們的競爭對手開發或收購併商業化比我們的產品更安全或更有效、副作用更少、更易於管理或更便宜的仿製藥或品牌產品，我們當前產品和任何未來產品的商業潛力可能會降低或消除。我們還面臨着來自已批准藥物的非標籤使用的競爭。此外，生物技術和製藥行業受到科學快速變化的影響，我們的競爭對手可能會開發和銷售與腦脂劑或任何未來的候選產品相比，具有更好治療效果的產品，這些產品可能會使腦脂劑或任何未來的候選產品失去競爭力。
我們可能需要根據業務需求擴大組織的規模和能力，並且在管理我們的增長時可能會遇到困難。
我們於2017年開始運營，截至2020年9月30日，我們擁有約150名員工。隨着我們推進垂體後葉素在其他適應症上的開發，並將WAKIX作為治療成人發作性睡病和成人發作性睡病患者猝倒的EDS的商業化治療藥物，我們必須繼續擴大該組織的規模。未來的增長將使管理層成員承擔更多的重大責任，包括：
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識別、招聘、整合、留住和激勵更多員工； |
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有效管理我們的開發工作，包括臨牀開發和FDA或其他監管機構對垂體後葉素或任何未來候選產品的審查過程； |
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有效管理參與開發和製造瀝青劑或任何未來候選產品的任何第三方服務提供商；以及 |
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改進我們的運營、財務和管理控制、報告系統和程序。 |
我們未來的財務業績以及我們成功開發和商業化WAKIX或任何未來候選產品的能力將在一定程度上取決於我們有效管理未來任何增長的能力。我們的管理層將不得不投入大量精力來管理這些增長活動。此外，我們預計在招聘、培訓和留住這些額外人員方面會產生額外的成本。
如果我們不能有效地擴大我們的組織，我們可能無法成功地執行進一步開發和商業化瀝青劑或任何未來候選產品所需的任務，因此可能無法實現我們的研究、開發和商業化目標。
我們未來的成功取決於我們留住關鍵高管以及吸引、留住和激勵合格人才的能力。
我們高度依賴管理和科學團隊的主要成員。我們不為我們的任何高管或其他員工提供“關鍵人物”保險。失去這些人中的任何一個人的服務都可能阻礙我們實現研究、開發和商業化目標。
為了鼓勵有價值的員工留在我們公司，除了工資和現金獎勵外，我們還提供了隨着時間的推移而授予的股權獎勵。隨着時間的推移，這些股權授予對員工的價值可能會受到我們普通股價格變化的重大影響，這些變化超出了我們的控制範圍，而且在任何時候都可能不足以留住從其他公司獲得更有利可圖的報價的員工。我們的任何員工都可以隨時離職，無論事先通知與否。
招聘和留住合格的運營、財務和會計、質量和合規、科學、臨牀、製造以及銷售和營銷人員或顧問也將是我們成功的關鍵。鑑於眾多製藥和生物科技公司對類似人員的競爭，我們可能無法以可接受的條件吸引和留住這些人員。我們還面臨着從大學和研究機構招聘科學和臨牀人員的競爭。如果我們不能吸引、留住和激勵合格和有經驗的人才，可能會損害我們的業務、經營業績和財務狀況。即使我們成功地吸引和留住了這些人才，競爭這些員工也可能會大幅增加我們的薪酬成本，並對我們的業務、運營業績和財務狀況產生不利影響。
失去任何高管、關鍵員工或顧問的服務都可能嚴重損害我們成功實施業務戰略的能力。更換高管、關鍵員工或顧問可能很困難，而且可能需要較長的時間，因為我們行業中具備成功開發、獲得監管部門批准並將產品商業化所需的技能和經驗的個人數量有限。從這個有限的人才庫中招聘的競爭非常激烈，鑑於眾多製藥和生物技術公司對類似人員的競爭，我們可能無法以可接受的條件聘用、培訓、留住或激勵這些關鍵人員或顧問。
我們可以僱傭兼職員工或聘請顧問。因此，我們的某些員工、高級管理人員、董事或顧問可能不會將全部時間投入到我們的業務中，並可能不時擔任其他公司的員工、高級管理人員、董事和顧問。
我們或我們所依賴的第三方可能會受到自然災害的不利影響，我們的業務連續性和災難恢復計劃可能無法充分保護我們免受嚴重災難的影響。
任何計劃外事件，如洪水、火災、爆炸、地震、極端天氣條件、醫療流行病、電力短缺、電信故障或其他自然或人為事故或事件，導致我們無法充分利用我們的設施、我們第三方合同製造商的製造設施或我們或他們的分銷網絡，都可能對我們的業務運營能力產生重大和不利的影響，特別是在日常運營中，並對我們的財務和運營狀況產生重大負面影響。無法使用這些設施可能會導致成本增加或WAKIX商業化或我們的業務運營中斷。自然災害可能會進一步擾亂我們的運營，並對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。如果發生自然災害、停電或其他阻止
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如果我們無法使用全部或很大一部分總部，損壞了關鍵基礎設施，如我們的研究設施、第三方合同製造商的製造設施或我們或他們的分銷網絡，或者中斷了運營，我們可能很難或在某些情況下不可能在相當長的一段時間內繼續我們的業務。
在發生嚴重災難或類似事件時，我們現有的災難恢復和業務連續性計劃可能會被證明是不夠的。由於我們的災難恢復和業務連續性計劃的有限性質，我們可能會產生大量費用，這可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。作為我們風險管理政策的一部分，我們將保險覆蓋範圍維持在我們認為適合我們業務的水平。然而，一旦這些設施發生意外或事故，我們不能向投資者保證保險金額足以彌補任何損害和損失。如果我們的設施或我們第三方合同製造商的製造設施因事故或事件或任何其他原因而無法運行，即使是很短的一段時間，我們的任何或所有研發項目都可能受到損害。任何業務中斷都可能對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景產生實質性的不利影響。
我們依賴我們的信息技術系統，這些系統的任何故障都可能損害我們的業務。任何實際或感知的安全漏洞、數據丟失以及其他中斷或事件都可能危及與我們業務相關的敏感信息的隱私、安全、完整性或機密性，或者阻止我們訪問關鍵信息，並使我們面臨責任和聲譽損害，這可能對我們的業務、運營結果和財務狀況產生不利影響。
我們收集和維護開展業務所需的數據和信息，我們越來越依賴信息技術系統和基礎設施來運營我們的業務，包括由我們的第三方供應商或供應商運營和維護的系統基礎設施。在正常業務過程中，我們收集、存儲和傳輸大量機密信息，包括知識產權、專有業務信息和個人信息。我們必須以安全的方式這樣做，以維護此類機密信息的隱私、安全、機密性和完整性，這一點至關重要。我們已經建立了物理、電子和組織措施來保護和保護我們的系統和設施，以防止信息泄露，並依靠商業上可用的系統、軟件、工具和監控來為我們的信息技術系統以及數字信息的處理、傳輸和存儲提供安全保障。我們還外包了我們的信息技術基礎設施的組成部分，因此，一些第三方供應商可能或可能獲得我們的機密信息。我們的內部信息技術系統和基礎設施，以及我們目前和未來的任何合作者、承包商和顧問以及我們所依賴的其他第三方的系統和基礎設施，都容易受到計算機病毒、惡意軟件、自然災害、恐怖主義、戰爭、電信和電氣故障、拒絕服務攻擊、網絡攻擊或互聯網上的網絡入侵、黑客攻擊、網絡釣魚和其他社會工程攻擊、電子郵件附件、組織內部人員(包括員工或承包商)、丟失或被盜設備或能夠訪問的人員的破壞或未經授權的訪問或使用
隨着來自世界各地的未遂攻擊和入侵的數量、強度和複雜性增加，尤其是通過社會工程攻擊、網絡攻擊或網絡入侵(包括計算機黑客、外國政府和網絡恐怖分子)，發生安全漏洞、破壞或數據丟失的風險總體上有所增加。此外，訪問機密信息的移動設備的普遍使用增加了數據安全漏洞的風險，這可能導致機密信息或其他知識產權的損失。我們在減輕、調查和應對潛在安全事件、入侵、中斷、網絡安全問題、錯誤、病毒、蠕蟲、惡意軟件程序和安全漏洞方面的成本可能會很高，雖然我們已經實施了安全措施來保護我們的數據安全和信息技術系統，但我們解決這些問題的努力可能不會成功，這些問題可能會導致意外中斷、延遲、停止服務以及對我們的業務和我們的競爭地位造成其他損害。如果發生這樣的事件，並導致我們的運營中斷，可能會導致我們的產品開發計劃受到實質性的破壞。例如，已完成或正在進行或計劃中的臨牀試驗中的臨牀試驗數據丟失可能會導致我們的監管審批工作延遲，並顯著增加我們恢復或複製數據的成本。此外，如果實際或感知的安全漏洞影響我們的系統(或我們第三方提供商或供應商的系統)，或導致丟失或意外、非法或未經授權訪問、使用、泄露或以其他方式處理個人身份信息或臨牀試驗數據，我們的聲譽可能會受到重大損害。此外, 此類違規行為可能需要根據各種聯邦和州隱私和安全法律(如果適用)通知政府機構、媒體或個人，這些法律包括經2009年《醫療信息技術促進臨牀健康法案》(HITECH)修訂的1996年《健康保險可攜帶性和責任法案》(HIPAA)及其實施規則和條例，以及聯邦貿易委員會頒佈的法規和州違規通知法。我們還將面臨損失、負面宣傳、聲譽受損、政府調查和/或執法行動、索賠的風險。
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或訴訟和潛在的責任，這可能會對我們的業務、經營結果和財務狀況產生實質性的不利影響。全球數據保護格局正在迅速演變，我們未來可能會受到新的、修訂的或現有的法律法規的影響或制約，包括隨着我們的業務繼續擴大，或者如果我們開始在外國司法管轄區開展業務。
我們的員工和獨立承包商，包括首席調查人員、顧問、商業合作者、服務提供商和其他供應商，可能會從事不當行為或其他不當活動，包括不遵守監管標準和要求，這可能會對我們的運營結果產生不利影響。
我們面臨員工和獨立承包商(包括首席調查人員、顧問、任何未來的商業合作者、服務提供商和其他供應商)可能從事不當行為或其他非法活動的風險。這些當事人的不當行為可能包括故意、魯莽和/或疏忽的行為或違反FDA和其他類似監管機構法律法規的其他未經授權的活動，包括要求向此類監管機構報告真實、完整和準確信息的法律；製造標準；美國聯邦和州醫療欺詐和濫用法律、數據隱私和安全法律以及其他類似的非美國法律；或要求真實、完整和準確報告財務信息或數據的法律。特別是，醫療保健行業的銷售、營銷和商業安排受到旨在防止欺詐、不當行為、回扣、自我交易和其他濫用行為的廣泛法律法規的約束。這些法律法規限制或禁止廣泛的定價、折扣、營銷和促銷、銷售佣金、客户激勵計劃和其他業務安排。此類不當行為還可能涉及對個人身份信息的不當使用或虛假陳述，包括但不限於在臨牀試驗過程中獲得的信息，在我們的臨牀前研究或臨牀試驗中創建欺詐性數據，或非法挪用產品，這可能導致監管制裁，並對我們的聲譽造成嚴重損害。識別和阻止員工和其他第三方的不當行為並不總是可能的。, 我們為檢測和防止此類活動而採取的預防措施可能無法有效控制未知或無法管理的風險或損失，或保護我們免受因不遵守此類法律或法規而引起的政府調查或其他行動或訴訟。此外，我們還面臨這樣的風險，即一個人或一個政府可能會指控此類欺詐或其他不當行為，即使沒有發生。如果對我們提起任何此類訴訟，而我們未能成功為自己辯護或維護自己的權利，這些訴訟可能會對我們的業務和財務結果產生重大影響，包括但不限於施加重大的民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、交還、可能被排除在其他司法管轄區的Medicare、Medicaid和其他美國聯邦醫療保健計劃或醫療保健計劃的參與、誠信監督和報告義務，以解決違規指控、監禁、其他制裁、合同損害、聲譽損害。利潤和未來收益的減少以及我們業務的縮減，其中任何一項都可能對我們的業務運營能力和我們的運營業績產生不利影響。
與開發、監管審批和商業化相關的風險
FDA的監管審批過程昂貴、宂長，而且本質上是不可預測的，如果我們最終無法獲得監管部門對其他潛在適應症的垂頭丸的批准，我們可能會尋求開發垂頭丸，我們的業務將受到實質性損害。
雖然WAKIX的商業化是我們的主要關注點，但作為我們長期增長戰略的一部分，我們計劃評估其他適應症中的瀝青劑，並開發其他候選產品。藥品的研究、測試、製造、標籤、批准、銷售、進口、出口、定價和報銷、營銷和分銷都受到美國食品和藥物管理局(FDA)和其他監管機構的廣泛監管。儘管我們已經獲得了美國監管部門對WAKIX用於治療成年發作性睡病患者的EDS或猝倒的批准，但我們可能無法獲得監管部門的批准，將垂體後葉素用於其他適應症，或用於我們未來可能尋求開發的任何其他候選產品。我們收到了一封完整的回覆信(“CRL”)，用於治療成年發作性睡病患者的猝倒，因此FDA在最初的NDA審查中沒有批准WAKIX用於這一適應症。隨後，在2020年6月，我們收到了FDA的一封一般性建議信，信中稱FDA重新分析了我們在NDA上提交的Harmonity 1試驗的數據，以支持WAKIX的成人猝倒適應症。因此，FDA建議我們提交一份完整的回覆重新提交，以尋求WAKIX的成人猝倒適應症。在這樣的重新提交之後，我們收到了FDA的確認，即它認為重新提交是對其2019年8月14日行動信函的完整的一級響應，而用户費用目標日期或決定日期是2020年10月13日。2020年10月13日，我們獲得監管部門批准，將WAKIX用於治療成人發作性睡病患者的猝倒。然而，獲得監管部門對保密協議的批准可能是一個漫長、昂貴和不確定的過程。
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FDA可以出於多種原因推遲、限制或拒絕批准候選藥物，或要求我們進行額外的臨牀前或臨牀試驗，包括但不限於以下內容：
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候選藥物可能不被認為是安全或有效的，或者臨牀和其他益處可能被認為沒有超過候選藥物的風險； |
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FDA可能不會批准我們的試驗設計和分析計劃； |
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FDA可能不認為來自非臨牀和臨牀研究和試驗的數據足夠，或者可能不同意我們對非臨牀或臨牀研究數據的解釋； |
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臨牀試驗參與者或使用與我們候選產品相似的藥物或其他含有我們候選產品中活性成分的產品時，出現嚴重和意想不到的藥物相關副作用； |
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FDA或其他監管機構的臨牀檢查可能會導致不可接受的結果，這可能會對垂體後葉素的批准產生負面影響； |
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FDA可能不接受或認為第三方製造商的工藝或設施是可接受的；或 |
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FDA可能會改變其批准政策或採用新的法規。 |
在獲得批准將候選藥物在美國商業化之前，我們或我們的合作者必須從嚴格控制的臨牀試驗中獲得令FDA滿意的大量證據，證明這些候選藥物對其預期用途是安全有效的。FDA批准所需的非臨牀和臨牀研究和試驗的數量因候選藥物、候選藥物所針對的疾病或情況以及適用於任何特定候選藥物的法規而異。此外，從臨牀前試驗和臨牀試驗獲得的數據容易受到不同解釋的影響，監管機構可能不會像我們那樣對我們的數據進行有利的解讀，這可能會進一步推遲、限制或阻止開發努力、臨牀試驗或上市批准。此外，隨着特定類別藥物中更多的競爭性候選藥物通過臨牀開發進入監管審查和批准階段，監管機構可能需要的臨牀數據的數量和類型可能會增加或改變。即使我們相信我們候選產品的臨牀前或臨牀數據是有希望的，這些數據也可能不足以支持FDA和其他監管機構的批准。如果垂體後葉素未能在臨牀試驗中證明其安全性和有效性，或在其他適應症上沒有獲得監管部門的批准，我們的業務和手術結果將受到實質性和不利的損害。此外，如果FDA要求我們進行額外的臨牀試驗，在我們的標籤上對垂體後葉素進行限制，推遲上市，或者限制垂體後葉醇的使用，我們的業務和運營結果可能會受到損害。
此外，我們臨牀試驗的首席研究員可能會不時擔任我們的科學顧問或顧問，並獲得與此類服務相關的報酬。在某些情況下，我們可能需要向FDA或類似的外國監管機構報告其中一些關係。FDA或類似的外國監管機構可能會得出結論，我們與主要研究人員之間的財務關係造成了利益衝突，或以其他方式影響了對該研究的解釋。因此，FDA或類似的外國監管機構可能會質疑在適用的臨牀試驗地點產生的數據的完整性，臨牀試驗本身的效用可能會受到威脅。這可能會導致FDA或類似的外國監管機構延遲批准或拒絕我們的上市申請，並可能最終導致我們的一個或多個候選產品的上市審批被拒絕。
如果我們不能獲得並維持第三方付款人對WAKIX和其他候選產品的足夠覆蓋和報銷水平，銷售將受到不利影響。
WAKIX和任何其他可能獲得監管批准的候選產品的成功銷售取決於承保範圍的可用性和第三方付款人的足夠報銷。接受處方藥治療的患者通常依賴第三方付款人來報銷與其處方藥相關的全部或部分費用。與第三方付款人覆蓋和新藥報銷相關的不確定性很大。新藥產品的監管審批、定價和報銷因國而異。在美國，有關新藥報銷的主要決定通常由醫療保險和醫療補助服務中心(CMS)做出，CMS是美國衞生與公眾服務部(HHS)的一個機構。CMS決定新藥是否以及在多大程度上將在聯邦醫療保險下覆蓋和報銷。私人付款人傾向於在很大程度上遵循CMS。商業第三方付款人，如私人健康保險公司和健康維護組織，也決定他們將支付哪些藥物並建立報銷水平，儘管商業第三方付款人通常遵循CMS的報銷決定。的可用性
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政府和私人支付者的覆蓋範圍和報銷範圍對大多數患者支付得起治療費用至關重要。我們可能確定的WAKIX或其他候選產品的銷售將在很大程度上取決於我們產品候選的費用將在多大程度上由健康維護、管理醫療、藥房福利和類似的醫療管理組織支付，或由政府健康管理機構、私人健康保險公司和其他第三方付款人報銷，這在很大程度上取決於我們的產品候選成本在多大程度上由健康維護、管理醫療、藥房福利和類似的醫療管理機構支付。
第三方付款人的承保範圍和報銷可能取決於許多因素，包括第三方付款人對產品的使用是否符合以下條件的確定：
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其健康計劃下的覆蓋福利； |
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安全、有效和醫學上必要的； |
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適用於特定患者； |
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符合成本效益；以及 |
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既不是試驗性的，也不是調查性的。 |
我們不能確定是否有WAKIX的報銷，以及如果有保險和報銷，報銷的級別是多少。我們開發的任何經批准的產品，如果不能及時從政府資助和私人付款人那裏獲得保險和足夠的報銷率，可能會對我們的經營業績、我們籌集產品商業化所需資金的能力以及我們的整體財務狀況產生實質性的不利影響。如果沒有覆蓋範圍和足夠的報銷，或者僅限於有限的級別，我們可能無法成功地將我們的候選產品商業化。即使提供了保險，批准的報銷金額也可能不足以讓我們建立或維持足夠的定價來實現足夠的投資回報。
從政府或其他第三方付款人那裏獲得產品的承保範圍和報銷批准可能是一個昂貴且耗時的過程，這可能需要我們向付款人提供支持我們的產品使用的科學、臨牀和成本效益數據。行業競爭將包括在第三方支付者的藥品處方中，即第三方支付者提供保險和報銷的藥物清單中，這往往會導致藥品的定價下行壓力。此外，當有成本較低的仿製藥或其他替代品時，第三方付款人可以拒絕在其處方中包括特定品牌藥物，或通過處方控制或其他方式限制患者獲得品牌藥物。藥品淨價可能會通過政府醫療保健計劃或私人付款人要求的強制性折扣或回扣，以及未來任何限制從可能低於美國價格的國家進口藥品的法律的放鬆來降低。越來越多的第三方付款人要求製藥公司在標價的基礎上向他們提供預定的折扣，並對醫療產品的定價提出挑戰。此外，許多製藥商必須計算並向政府報告某些價格報告指標，如平均生產價格和最佳價格。在某些情況下，如果這些指標沒有準確和及時地提交，可能會受到處罰。我們不能確定我們商業化的任何候選產品是否可以報銷，如果可以報銷，報銷級別也是如此。
此外，對於新批准的產品，在獲得此類保險和報銷方面可能會出現重大延誤，而且保險範圍可能比FDA或類似的外國監管機構批准該產品的目的更有限。此外，有資格獲得保險和報銷並不意味着產品將在所有情況下獲得支付，或以覆蓋我們的成本(包括研發、知識產權、製造、銷售和分銷費用)的費率支付。
新產品的臨時報銷水平(如果適用)也可能不足以支付我們的成本，並且可能不會成為永久性的。報銷費率可能會因產品的使用和臨牀環境的不同而有所不同，可能基於已經為低成本產品設定的報銷水平，也可能納入其他服務的現有付款中。產品的淨價可能會通過政府醫療保健計劃或私人付款人要求的強制性折扣或回扣、未來任何限制藥品價格的法律以及未來限制從產品以低於美國價格銷售的國家進口的法律的任何放鬆來降低。
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雖然我們已經從某些第三方付款人那裏獲得了WAKIX的保險，但由此產生的報銷付款率可能不夠高，或者可能需要患者認為高得令人無法接受的共同支付。患者不太可能使用WAKIX，除非提供保險，並且報銷足以支付WAKIX的很大一部分費用。因此，覆蓋範圍和充足的報銷對新產品的接受度至關重要。覆蓋範圍的決定可能取決於臨牀和經濟標準，當更成熟或更低成本的治療替代品已經可用或隨後可用時，這些標準不利於新產品。在對價格日益敏感的環境中，我們的定價決策和做法可能會受到全行業立法或公眾審查，從而導致公司聲譽受損。
儘管獲得了某些第三方付款人的處方批准(有時是事先授權或其他處方限制和要求，包括記錄在案的失敗或對替代治療的反應不充分)，但由於成本控制、管理醫療保健、健康維護組織的影響力不斷增加以及額外的立法修訂，我們預計將面臨與WAKIX銷售相關的定價壓力。大型公共和私人支付者、管理醫療組織、團購組織和類似組織正在對特定治療的使用和補償水平的決策產生越來越大的影響。包括聯邦醫療保險(Medicare)在內的此類第三方付款人正在質疑醫療產品和服務的承保範圍，並對其收費提出挑戰，許多第三方付款人限制了新批准的醫療保健產品的承保範圍或報銷範圍。醫療費用總體上的下行壓力已經變得非常大，特別是處方藥、醫療器械和外科手術程序以及其他治療。因此，對新產品的成功商業化設置了越來越高的壁壘。此外，任何未來政府成本控制或其他醫療改革舉措的採納和實施，可能會給我們可能收到的WAKIX價格帶來額外的下行壓力。
這些成本控制舉措可能會降低我們為WAKIX制定的價格，從而可能導致產品收入低於預期。WAKIX的定價、覆蓋範圍和報銷必須足以支持商業基礎設施。如果WAKIX的價格下降，或者如果政府和其他第三方付款人沒有提供足夠的保險和補償水平，我們的收入、毛利率和盈利前景將受到影響。
雖然我們還沒有采取任何措施在美國以外的任何特定市場獲得監管或專利批准，但我們計劃探索從Bioprojet獲得更多許可權，以通過WAKIX擴展到國際市場。在美國以外，國際業務通常受到廣泛的政府價格管制和其他市場監管，我們認為，歐洲和其他國家對成本控制舉措的日益重視，可能會給醫療產品的定價和使用帶來壓力。在許多國家，作為國家衞生系統的一部分，醫療產品的價格受到不同的價格控制機制的制約。其他國家允許企業自行定價醫療產品，但監控企業利潤。額外的外國價格管制或定價法規的其他變化可能會限制我們能夠向WAKIX收取的費用。因此，在美國以外的市場，與美國相比，WAKIX的報銷可能會減少，可能不足以產生商業上合理的收入和利潤。
WAKIX已被FDA批准用於治療成人發作性睡病患者的EDS和成人發作性睡病患者的猝倒。FDA的監管批准僅限於已經批准的特定適應症，除非我們尋求監管部門對其他適應症的批准，否則我們將被禁止銷售其他適應症的垂體後葉素。如果我們被確定為促進或正在促進將腦垂體激素劑用於未經批准或“非標籤”的用途，從而損害我們的聲譽和業務，我們可能會受到罰款、處罰或禁令。
雖然我們被批准用於治療成人發作性睡病患者的EDS和成人發作性睡病患者的猝倒，但WAKIX並未被指定用於治療任何其他情況。我們被禁止推廣WAKIX用於任何其他適應症，除非我們獲得FDA批准用於此類適應症。FDA嚴格監管關於處方藥的促銷聲明，WAKIX不得用於未經FDA批准的用途，如其批准的標籤所反映的那樣。如果我們的產品和候選產品的任何期望的未來適應症不能獲得FDA的批准，我們有效營銷和銷售我們產品的能力可能會降低，我們的業務可能會受到不利影響。
雖然醫生可能會選擇為產品標籤中未描述的用途開具處方，或者為不同於臨牀試驗中測試並經監管機構批准的用途開具處方，但我們被禁止營銷和推廣未經FDA特別批准的適應症的產品。這些“標籤外”的使用在醫學專科中很常見，在不同的情況下可能構成對一些患者的適當治療。美國的監管當局一般不會限制或規範醫生的行為
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在醫療實踐中選擇自己的治療方法。然而，監管機構確實限制了生物技術或製藥公司在非標籤使用方面的溝通。如果FDA認定我們的促銷活動構成了對非標籤使用的推廣，它可以要求我們修改我們的促銷材料，並使我們受到FDA監管或執法行動以及其他機構的行動，包括髮出警告信或無標題信函、暫停或從市場上撤回批准的產品、強制或自願召回、民事罰款、返還資金、經營限制、額外的報告要求和/或監督(如果我們受到公司誠信協議或類似協議、禁令或刑事起訴的約束)，這些行為中的任何一項都可能嚴重損害我們的業務。
如果獲得批准，WAKIX或我們未來的任何候選產品可能會導致不良副作用或具有其他可能延遲或阻礙其監管批准、降低處方標籤的商業吸引力或導致重大負面後果的特性。
我們可能開發的WAKIX或其他候選產品的臨牀試驗可能會顯示不良副作用的高發生率和嚴重程度，這是不可接受的。不良副作用可能會對患者參加臨牀研究產生不利影響，導致我們或監管機構中斷、推遲或停止臨牀研究，或導致FDA或其他監管機構延遲、拒絕或撤回監管批准。不良或不利的副作用也可能導致監管機構強制要求對該產品進行更嚴格的處方標籤，這反過來可能會限制市場對該產品的接受程度，即使該產品已獲準上市和商業化。
與藥物相關的副作用可能導致潛在的產品責任索賠。我們相信，根據我們的臨牀計劃，我們的產品責任保險範圍是足夠的；然而，我們可能無法以合理的成本或足夠的金額維持保險範圍，或者根本無法維持保險範圍，以保護我們免受因責任造成的損失。一項成功的產品責任索賠或一系列針對我們的索賠可能會導致我們的股價下跌，如果判斷超出了我們的保險範圍，可能會對我們的運營結果、業務和財務狀況產生不利影響。此外，無論是否是最終結果，產品責任索賠都可能導致我們的商業聲譽受損、媒體的重大負面關注、臨牀研究參與者的退出、相關訴訟的成本、管理層對我們主要業務的注意力分散、監管機構發起調查、患者或其他索賠人獲得鉅額金錢獎勵、我們當前的候選產品或任何未來候選產品無法商業化、產品召回、對標籤、營銷或促銷的限制、對我們候選產品的需求減少(如果獲準上市)，以及收入損失。
此外，如果我們或其他人後來發現WAKIX引起的不良副作用，無論是在上市後環境中，還是在我們為之開發的其他潛在適應症的臨牀試驗中，或者在其他候選產品的臨牀試驗中，可能會導致一些潛在的重大負面後果，包括但不限於：
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監管部門拖延、阻止或撤回審批的； |
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在處方標籤上附加警告的要求； |
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風險評估和緩解策略(“REMS”)計劃的要求，其中可能包括概述此類副作用風險的藥物指南以分發給患者、醫療保健提供者的溝通計劃和/或確保安全使用的其他要素； |
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被美國禁毒署(“DEA”)指定為受控物質； |
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訴訟以及對病人造成傷害可能要承擔的責任；以及 |
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對我們的聲譽造成不利影響。 |
這些事件中的任何一個都可能阻止我們實現或維持市場對瀝青劑的接受程度，並可能嚴重損害我們的業務、經營業績、財務狀況和前景。
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在WAKIX之前，我們從未將候選產品商業化，我們可能缺乏必要的專業知識、人員和資源來成功將WAKIX或任何其他獲得監管部門批准的潛在候選產品成功商業化。
WAKIX是我們的第一款商業化產品。在此之前，我們的業務僅限於組織和配備我們的公司、業務規劃、籌集資金、獲得我們的候選產品的權利以及對我們的候選產品進行臨牀前研究和臨牀試驗。我們目前沒有內部製造、分銷或供應能力。為了實現WAKIX或任何其他候選產品的商業成功，如果獲得批准，我們將不得不開發我們自己的製造、分銷和供應能力，或者將這些活動外包給第三方。
我們的商業化努力還處於早期階段。可能影響我們將候選產品商業化的因素包括招聘和保留足夠數量的有效銷售和營銷人員，接觸或説服足夠數量的醫生為我們的候選產品開處方，以及與創建一個獨立的銷售和營銷組織相關的其他不可預見的成本。建立一個銷售和營銷組織需要大量投資，非常耗時，而且可能會推遲我們候選產品的發佈。我們可能無法在美國或其他關鍵的全球市場建立一個有效的銷售和營銷組織。如果我們不能建立自己的分銷和營銷能力，或者找不到合適的合作伙伴將我們的候選產品商業化，我們可能很難從他們那裏獲得收入。
如果FDA或類似的外國監管機構批准我們任何獲得上市批准的產品的仿製藥版本，或者這些機構在批准我們產品的仿製藥之前沒有給予我們的產品適當的專營期，我們產品的銷售可能會受到不利影響。
一旦NDA獲得批准，其涵蓋的產品將成為FDA出版物“已批准的藥物產品與治療等效性評估”(俗稱“橙皮書”)中的“參考清單藥物”。製造商可以通過在美國提交簡明的新藥申請(“ANDA”)來尋求參考上市藥物的仿製藥的批准。為了支持ANDA，仿製藥製造商不需要進行臨牀試驗。相反，申請人一般必須證明其產品的有效成分、劑型、強度、給藥途徑、使用條件或標籤與參考上市藥物相同，並且仿製藥與參考上市藥物具有生物等效性，即其在人體內的吸收速度和程度相同。仿製藥推向市場的成本可能比參考上市藥物低得多，生產仿製藥的公司通常能夠以更低的價格提供這些產品。因此，隨着仿製藥的推出，任何品牌產品或參考上市藥物的銷售額中，有很大一部分通常會流失到仿製藥。
在參考上市藥物的任何適用的非專利專有期到期之前，FDA不得批准仿製藥的ANDA。美國聯邦食品、藥物和化粧品法案(“FDCA”)為含有新化學物質(“NCE”)的新藥提供了為期五年的非專利專有權。具體地説，在已經授予這種排他性的情況下，ANDA在五年期滿之前不得向FDA提交，除非提交的文件附有第四段證明，證明涵蓋參考上市藥物的專利要麼無效，要麼不會受到仿製藥的侵犯，在這種情況下，申請人可以在參考上市藥物獲得批准四年後提交申請。
雖然我們已經獲得了五年的WAKIX NCE專營權，但製造商可能會在我們獲得的適用專營期到期後尋求推出仿製藥產品，即使我們的產品仍然擁有專利保護。
我們的產品可能面臨仿製版產品的競爭，這可能會對我們未來的收入、盈利能力和現金流產生實質性的不利影響，並極大地限制我們從對這些候選產品的投資中獲得回報的能力。
我們可能會在完成候選產品的開發和商業化過程中產生意想不到的成本或遇到延遲，或者最終無法完成。
為了獲得將我們的任何候選產品商業化所需的監管批准，我們必須通過廣泛的臨牀前研究和臨牀試驗證明我們的候選產品在人體上是安全有效的。臨牀測試費用昂貴，可能需要數年時間才能完成，而且其結果本身也不確定。在臨牀試驗過程中隨時可能發生失敗，我們未來的臨牀試驗結果可能不會成功。
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我們可能會在完成臨牀試驗或臨牀前研究以及啟動或完成額外的臨牀試驗方面遇到延誤。在我們的臨牀試驗期間，我們還可能遇到許多不可預見的事件，這些事件可能會延遲或阻止我們獲得上市批准或將我們開發的候選產品商業化，包括：
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監管機構、機構審查委員會(“IRBs”)或其他審查機構不得授權我們或我們的研究人員開始臨牀試驗，或在預期或特定的試驗地點進行或繼續臨牀試驗； |
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我們可能不會與未來的CRO和臨牀試驗地點就可接受的條款達成一致，這些條款可能需要進行廣泛的談判，不同的CRO和臨牀試驗地點的條款可能會有很大差異； |
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其他適應症或任何其他候選產品的臨牀試驗所需的受試者或患者數量可能比我們預期的要多，參加這些臨牀試驗的人數可能不足或比我們預期的要慢，在任何給定時間進行的臨牀試驗的數量都可能很高，導致任何給定臨牀試驗的可用患者數量減少，或者患者退出這些臨牀試驗的速度可能高於我們的預期； |
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我們的第三方承包商，包括生產我們的候選產品或代表我們進行臨牀試驗的承包商，可能不遵守法規要求或未能及時履行對我們的合同義務，或者根本不遵守； |
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我們可能需要修改提交給監管機構的臨牀試驗方案或進行額外的研究，以反映監管要求或指南的變化，我們可能需要重新提交給IRB和監管機構重新審查； |
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監管機構、IRBs或其他審查機構可能無法批准或隨後發現我們與其簽訂臨牀和商業供應協議的第三方製造商的製造工藝或設施有問題，或者我們可能會遇到供應或質量不足或質量不佳的問題，或者對我們的候選產品進行臨牀試驗所需的其他材料或其他材料的供應不足、不充分或無法以可接受的價格獲得，或者我們可能會遇到供應中斷的情況；或者，我們可能會遇到供應中斷的情況；或者，我們可能會遇到供應中斷的情況；或者，我們可能會遇到供應中斷的情況；或者，我們可能會遇到供應中斷的情況；以及 |
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FDA或適用的外國監管機構的批准政策或法規可能會發生重大變化，導致我們的臨牀數據不足以獲得批准。 |
監管機構、正在進行臨牀試驗的機構的IRBs或數據監測委員會可能會由於多種原因而暫停或終止臨牀試驗，這些因素包括未能按照監管要求或我們的臨牀規程進行臨牀試驗、FDA或其他監管機構對臨牀試驗操作或試驗地點的檢查導致強制實施臨牀暫停、不可預見的安全問題或不良反應、未能證明使用某種藥物有療效、政府法規或行政措施的變化或缺乏足夠的資金來繼續臨牀試驗。
我們正在進行的催眠藥治療發作性睡病的臨牀試驗，或我們在動物身上進行的任何其他臨牀試驗或臨牀前研究的陰性或非決定性結果，可能會要求進行重複或額外的臨牀試驗，並可能導致其他適應症的臨牀試驗發生變化或延遲。我們不知道我們可能進行的任何臨牀試驗是否會顯示出足夠的有效性和安全性，從而導致監管部門批准將垂體後葉素用於我們的初始或潛在的附加適應症，或任何其他候選產品。如果後期臨牀試驗沒有產生有利的結果，我們獲得監管部門批准將垂體後葉素用於初始或潛在的附加適應症或任何其他候選產品的能力可能會受到不利影響。
如果我們未能成功啟動和完成潛在附加適應症或任何其他候選產品的臨牀試驗，並未能證明獲得監管部門批准上市所需的有效性和安全性，將嚴重損害我們的業務。如果我們在測試或監管審批方面遇到延誤，我們的候選產品開發成本也會增加，我們可能需要獲得額外的資金才能完成臨牀試驗。我們不能保證我們的臨牀試驗將按計劃開始或如期完成(如果有的話)，也不能保證我們在試驗開始後不需要重組我們的試驗。重大的臨牀試驗延遲也可能縮短我們擁有將候選產品商業化的獨家權利的任何期限，或者允許我們的競爭對手先於我們將產品推向市場，並削弱我們成功將候選產品商業化的能力，這可能會損害我們的業務和運營結果。此外，許多導致或導致臨牀試驗延遲的因素可能最終導致垂體後葉素或任何其他候選產品的監管審批被拒絕。
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此外，在我們獲得垂體後葉素的使用權之前，我們沒有參與或控制垂體後葉素的非臨牀或臨牀開發。此外，根據我們與Bioprojet的合作協議，我們將依靠Bioprojet產生的數據，在我們有權開發和商業化垂體油劑的地區尋求監管部門對垂體油劑的批准。我們依賴Bioprojet按照適用的協議以及法律、法規和科學標準進行此類研究和開發，準確報告在我們獲得垂體後葉素權之前他們進行的所有臨牀試驗和其他研究的結果，正確收集和解釋這些試驗和其他研究的數據，並向我們提供充分展示截至我們收購這些資產之日所報告結果所需的完整信息、數據集和報告。與前藥相關的問題可能會導致額外適應症的垂體後葉素的開發成本增加和延遲，如果批准用於額外的適應症，這可能會對我們未來從垂體後葉素的銷售中獲得任何收入的能力產生不利影響。
我們不時宣佈或公佈的臨牀試驗的臨時、“背線”和初步數據可能會隨着更多患者數據的出現而發生變化，並受到審計和驗證程序的約束，這可能會導致最終數據發生實質性變化。
我們可能會不時公開披露我們臨牀試驗的臨時、“背線”或初步數據，這些數據基於對當時可獲得的背線數據的初步分析，在研究完成或對與特定試驗相關的所有數據進行全面分析後，結果及相關發現和結論可能會發生變化。我們也會做出假設、估計、計算和結論，作為我們數據分析的一部分，我們可能沒有收到或沒有機會全面和仔細地評估所有數據。因此，一旦收到更多數據並進行充分評估，我們報告的中期、“背線”或初步結果可能與相同試驗的未來結果不同，或者不同的結論或考慮因素可能使這些結果合格。“TOPLINE”數據仍需接受審計和核實程序，這可能會導致最終數據與我們之前公佈的初步數據大不相同。因此，在最終數據可用之前，應謹慎地查看“背線”數據。我們還可能披露我們臨牀試驗的中期數據。我們可能完成的臨牀試驗的中期數據可能面臨這樣的風險，即隨着患者登記的繼續和更多患者數據的獲得，一個或多個臨牀結果可能會發生實質性變化。初步或中期數據與最終數據之間的不利差異可能會嚴重損害我們的業務前景。
此外，包括監管機構在內的其他機構可能不接受或同意我們的假設、估計、計算、結論或分析，或者可能以不同的方式解釋或權衡數據的重要性，這可能會影響特定計劃的價值、特定候選產品或產品的可批准性或商業化，以及我們的總體業務。此外，我們選擇公開披露的有關特定研究或臨牀試驗的信息通常是基於廣泛的信息，您或其他人可能不同意我們確定的要包括在我們披露中的重要信息或其他適當信息，我們決定不披露的任何信息最終可能被認為對未來關於特定藥物、候選產品或我們業務的決定、結論、觀點、活動或其他方面具有重大意義。如果我們報告的臨時、“背線”或初步數據與實際結果不同，或者其他人(包括監管部門)不同意得出的結論，我們獲得批准並將我們的候選產品商業化的能力、我們的業務、經營業績、前景或財務狀況可能會受到損害。
在臨牀試驗中登記和保留患者是一個昂貴和耗時的過程，可能會因為我們無法控制的多種因素而變得更加困難或變得不可能。
在我們目前的時間表上，我們可能會遇到延遲或無法招募足夠數量的患者來完成我們的任何臨牀試驗，甚至根本不能，即使一旦入選，我們也可能無法留住足夠數量的患者來完成我們的任何試驗。我們臨牀試驗的登記可能比我們預期的要慢，導致我們的開發時間表延遲。臨牀試驗中患者的登記和保留取決於許多因素，包括患者羣體的規模、試驗方案的性質、我們招募具有適當能力和經驗的臨牀試驗調查員的能力、研究藥物現有的安全性和有效性數據、針對相同適應症的競爭性治療和正在進行的臨牀試驗的數量和性質、患者與臨牀地點的接近程度、試驗的資格標準以及符合這些標準的患者的篩查比例、我們獲得和保持患者同意的能力以及患者
此外，我們或第三方可能在我們候選產品的臨牀試驗中報告的任何負面結果或新的安全信號都可能使我們難以或不可能在臨牀試驗中招募和留住患者。同樣，我們的競爭對手報告的關於他們候選藥物的負面結果可能會對我們臨牀中的患者招募產生負面影響。
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審判。此外，同類藥物的競爭對手的營銷授權可能會削弱我們招募患者參加臨牀試驗的能力，推遲或潛在地阻止我們完成一項或多項臨牀試驗的招募工作。計劃中的患者登記或保留的延遲或失敗可能會導致成本增加、計劃延遲或兩者兼而有之，這可能會對我們開發瀝青劑或任何未來候選產品的能力產生有害影響，或者可能使進一步的開發變得不可能。此外，我們希望依靠CRO和臨牀試驗地點來確保我們未來臨牀試驗的適當和及時進行，雖然我們打算就他們的服務達成協議，但我們強制他們實際表現的能力將是有限的。
即使FDA批准了用於治療發作性睡病的垂體後葉素的孤兒藥物名稱，我們也可能無法獲得或維持該候選產品或任何其他候選產品的孤兒藥物市場獨家經營權。
包括美國在內的一些司法管轄區的監管機構可能會將患者人數相對較少的藥物指定為孤兒藥物。根據《孤兒藥品法》，如果一種藥物用於治療一種罕見疾病或疾病，FDA可以將其指定為孤兒藥物。在美國，罕見疾病或疾病通常被定義為每年患者人數少於20萬人。2010年，匹託利辛被授予治療發作性睡病的孤兒藥物稱號。一般來説，如果一種具有孤兒藥物名稱的藥物隨後獲得了其具有這種名稱的適應症的第一次上市批准，該藥物有權在一段時間內獲得市場排他期，這使得FDA不能在這段時間內批准同一藥物的同一適應症的另一次上市申請。根據FDA的規定，如果FDA已經批准了另一種具有相同活性成分的藥物用於相同的適應症，FDA將在批准後拒絕對指定藥物的孤兒藥物獨家經營權，除非該藥物被證明在臨牀上優於之前批准的藥物。在美國適用的專營期為七年。如果候選產品獲得批准的適應症比孤兒指定的適應症更寬，或者與孤兒指定的適應症不同，則可能無法獲得美國的孤兒藥物排他性。例如，FDA批准了治療發作性睡病的催眠藥的孤兒藥物名稱。即使我們獲得了候選藥物的孤兒藥物排他性，這種排他性也可能不能有效地保護候選人免受競爭。WAKIX可能面臨額外的競爭，因為活性部分不同的不同藥物仍然可以被批准用於相同的條件。即使在批准的藥物被授予孤兒專有權之後, 如果FDA後來確定指定請求存在重大缺陷，或者如果我們在批准後不能保證足夠數量的藥物來滿足患有這種罕見疾病或疾病的患者的需求，則可能失去排他性。此外，如果FDA得出結論認為後一種藥物更安全、更有效，或者對患者護理有重大貢獻，那麼FDA隨後可以批准具有相同活性部分的產品用於相同的疾病。美國食品藥品監督管理局(FDA)有關《孤兒藥品法》(Orphan Drug Act)排他性條款的法規和政策的某些方面一直面臨法律挑戰，未來的挑戰可能會導致變化，以難以預測的方式影響為我們的候選產品提供的保護。
2017年8月3日，國會通過了《美國食品藥品監督管理局2017年重新授權法案》(簡稱FDARA)。除其他事項外，FDARA還編纂了FDA先前存在的管理解釋，要求藥品贊助商證明孤兒藥物的臨牀優越性，該藥物在其他方面與之前批准的治療相同罕見疾病或疾病的藥物相同，才能獲得孤兒藥物排他性。FDA可能會進一步重新評估《孤兒藥品法》及其法規和政策。我們不知道FDA是否、何時或如何在未來改變孤兒藥物法規和政策，也不確定任何變化可能如何影響我們的業務。根據FDA可能對其孤兒藥物法規和政策做出的改變，我們的業務可能會受到不利影響。
我們必須履行持續的監管義務，並繼續對WAKIX進行監管審查，這將導致大量額外費用。此外，WAKIX可能會受到標籤和其他限制以及市場退出的限制，如果我們未能遵守監管要求或遇到WAKIX的意外問題，我們可能會受到懲罰。
WAKIX在製造、標籤、包裝、儲存、廣告、促銷、抽樣、分銷、進出口、記錄保存以及提交安全和其他上市後信息方面受到廣泛和持續的監管要求，包括美國的聯邦和州要求。此外，製造商和製造商的設施必須符合FDA的廣泛要求，包括確保質量控制和製造程序符合cGMP。因此，我們和我們的合同製造商都要接受持續的審查和定期檢查，以評估是否符合cGMP的要求。因此，我們和其他與我們合作的人必須繼續在監管合規的所有領域投入時間、金錢和精力，包括製造、生產和質量控制。
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我們對WAKIX用於治療成年發作性睡病患者的EDS或猝倒的監管批准，以及我們可能獲得的任何其他用於催眠藥或任何未來候選產品的監管批准，可能會受到產品上市所批准的指定用途的限制，或受到批准條件的限制，或者包含可能代價高昂的上市後測試要求，這些要求必須符合適用的GCP法規。我們也可以被要求進行上市後的臨牀研究，以驗證未來候選產品的安全性和有效性，無論是在一般情況下還是在特定的患者亞羣中。例如，作為監管部門批准WAKIX用於治療成年發作性睡病患者EDS的監管批准的一部分，我們被要求在懷孕期間接觸垂體後葉素的婦女中進行上市後研究，包括一項旨在評估懷孕期間服用垂體後葉素的婦女的孕產婦、胎兒和嬰兒結局的觀察隊列研究；另一項不同設計的研究，例如利用電子病歷數據進行病例對照研究或回顧性隊列研究，以及哺乳研究。
我們還將被要求向FDA報告某些不良事件和生產問題(如果有)，並遵守有關WAKIX的廣告和促銷的要求。有關處方藥的促銷信息受到各種法律和法規的限制，必須與產品經批准的標籤上的信息一致。因此，我們可能不會將WAKIX用於未經FDA批准的適應症或用途。經批准的保密協議的持有人必須提交新的或補充的申請，並獲得對經批准的產品、產品標籤或製造過程的某些更改的批准。
如果監管機構發現WAKIX存在以前未知的問題，例如意想不到的嚴重程度或頻率的不良事件，或生產產品的設施存在問題，或者不同意產品的促銷、營銷或標籤，監管機構可能會對該產品或我們施加限制，包括要求該產品退出市場。如果我們未能遵守適用的監管要求，監管機構或執法機構可能會採取其他措施：
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發出警告信或無標題信件； |
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實施民事或刑事處罰，包括產品扣押和禁令； |
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限制或暫停監管審批； |
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暫停我們正在進行的任何臨牀試驗； |
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拒絕批准我們提交的待決申請或已批准申請的補充申請； |
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對我們的業務施加限制，包括關閉我們的合同製造商的設施，限制我們產品的製造，或限制我們產品的標籤或營銷；或 |
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扣押或扣留產品，或要求從市場上召回或撤回產品。 |
任何政府對涉嫌違法的調查都可能需要我們花費大量的時間和資源來回應，並可能產生負面宣傳。任何不遵守現行法規要求的行為都可能嚴重影響我們將WAKIX或未來的候選產品商業化並從中獲得收入的能力。如果實施監管制裁或撤銷監管批准，我們公司的價值和我們的經營業績將受到不利影響。此外，如果我們不能從銷售WAKIX或未來的候選產品中獲得收入，我們實現盈利的潛力將會降低，而為我們的運營提供資金所需的資本將會增加。
監管要求和政策可能會發生變化，可能會頒佈額外的政府法規，我們也可能被要求遵守這些法規。我們無法預測美國或其他國家未來的立法或行政行動可能產生的政府監管的可能性、性質或程度。如果我們或任何未來的協作合作伙伴無法保持合規性，我們或此類協作合作伙伴(如果適用)可能面臨政府執法行動，我們的業務將受到影響。
我們也無法預測美國或國外未來的立法或行政或行政行動可能產生的政府監管的可能性、性質或程度。FDA和其他監管機構的政策可能會改變，可能會頒佈額外的政府法規，以阻止、限制或推遲對我們候選產品的監管批准。例如，特朗普政府的某些政策可能會影響我們的商業和行業。也就是説，特朗普政府已經採取了幾項行政行動，包括髮布了一些行政命令，這可能會對FDA從事常規監管和監督活動的能力造成重大負擔，或者以其他方式大幅推遲，比如通過制定規則、發佈指導意見以及審查和批准營銷申請來執行法規。很難預測這些行政行動將如何實施，以及它們將在多大程度上影響FDA行使其監管權力的能力。如果這些
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行政行為限制了FDA在正常過程中參與監督和執行活動的能力，我們的業務可能會受到負面影響。如果我們緩慢或無法適應現有要求的變化或新要求或政策的採用，或者如果我們無法保持監管合規性，我們可能會失去我們可能獲得的任何營銷批准，我們可能無法實現或維持盈利，這將對我們的業務、前景、財務狀況和運營結果產生不利影響。
如果我們或任何未來的合作伙伴不遵守法規要求，包括安全監測或藥物警戒，以及與兒科人羣產品開發相關的要求，也可能導致重大經濟處罰。
我們的業務運營以及與調查人員、醫療專業人員、顧問、第三方付款人、患者組織和客户的當前和未來關係將受到適用的醫療監管法律的約束，這可能會使我們受到處罰。
我們的業務運營以及與調查人員、醫療專業人員、顧問、第三方付款人、患者組織和客户的當前和未來安排，可能會使我們面臨與欺詐和濫用以及患者權利有關的廣泛適用的聯邦和州醫療法律法規。這些法律可能會限制我們開展業務的業務或財務安排和關係，包括我們如何研究、營銷、銷售和分銷我們的候選產品(如果獲得批准)。影響我們當前和未來運營的法律包括但不限於：
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美國聯邦反回扣法規，除其他事項外，禁止個人或實體直接或間接、公開或隱蔽地以現金或實物直接或間接地索要、收受、提供或支付任何報酬(包括任何回扣、賄賂或某些回扣)，以換取或誘使或獎勵個人推薦，或購買、租賃、訂購或推薦任何商品、設施、物品或服務，以換取或誘使或獎勵，或作為回報，以換取個人推薦，或購買、租賃、訂購或推薦任何商品、設施、物品或服務，以換取或誘使或獎勵或回報個人轉介或購買、租賃、訂購或推薦任何商品、設施、物品或服務，以換取或誘使或獎勵或回報個人推薦或購買、租賃、訂購或推薦任何商品、設施、物品或服務。比如醫療保險和醫療補助計劃。這項法規被解釋為適用於藥品製造商與處方者、購買者和處方管理人之間的安排，以及其他人之間的安排，這一規定被解釋為適用於藥品製造商與處方者、購買者和處方管理人之間的安排。個人或實體不需要實際瞭解法規或違反法規的具體意圖即可實施違規； |
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美國聯邦民事和刑事虛假申報法，如《虛假申報法》(以下簡稱FCA)，施加了重大處罰，可由普通公民通過民事訴訟強制執行，並禁止個人或實體在知情的情況下向美國聯邦政府提交或導致向美國聯邦政府提交虛假、虛構或欺詐性的聯邦資金支付申請，以及在知情的情況下製作、使用或導致製作或使用虛假記錄或陳述作為虛假或欺詐性索賠的材料，或在知情的情況下禁止個人或實體在知情的情況下向美國聯邦政府提交虛假、虛構或欺詐性的索賠申請，或在知情的情況下禁止個人或實體在知情的情況下製作、使用或導致製作或使用與虛假或欺詐性索賠有關的虛假記錄或陳述減少或隱瞞向美國聯邦政府付款的義務。例如，製藥公司因涉嫌藥品標籤外促銷而被FCA起訴，據稱在提交給政府用於政府價格報告目的的定價信息中隱瞞價格優惠，並據稱向客户免費提供產品，期望客户為該產品向聯邦醫療保健計劃開具賬單。此外，政府可以斷言，就FCA而言，包括因違反聯邦反回扣法規而產生的物品或服務的索賠構成虛假或欺詐性索賠； |
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聯邦民事罰款法，除其他事項外，對向聯邦醫療保險或州醫療保健計劃受益人提供或轉移報酬的行為處以民事罰款，如果此人知道或應該知道這可能會影響受益人選擇可由聯邦醫療保險或州醫療保健計劃報銷的特定提供者、從業者或供應商，除非有例外情況； |
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HIPAA規定，除其他事項外，明知而故意執行或企圖執行欺詐任何醫療福利計劃的計劃，或明知而故意偽造、隱瞞或掩蓋與醫療福利、項目或服務的交付或付款有關的重大事實，或作出任何重大虛假陳述，均須負上刑事及民事責任。與美國聯邦反回扣法規類似，個人或實體不需要實際瞭解根據HIPAA實施的醫療欺詐法規或違反該法規的具體意圖，即可實施違規； |
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HIPAA，經修正的HITECH及其實施條例，規定隱私、安全和違規報告義務，包括強制性合同條款，涉及保護受規則約束的實體(如健康)的個人可識別健康信息的隱私和安全 |
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醫療計劃、醫療信息交換中心和醫療服務提供者及其各自的業務夥伴和獨立承包商，為他們提供某些服務，涉及代表他們使用或披露個人身份的健康信息。HITECH還設立了新的民事罰款等級，修改了HIPAA，使民事和刑事處罰直接適用於商業夥伴，並賦予州總檢察長新的權力，可以向聯邦法院提起民事訴訟，要求損害賠償或禁制令，以執行聯邦HIPAA法律，並尋求與提起聯邦民事訴訟相關的律師費和費用； |
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美國食品藥品監督管理局(FDCA)，除其他事項外，禁止在藥品、生物製品和醫療器械上摻假或冒牌； |
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聯邦消費者保護法和不正當競爭法，這些法律對市場活動和可能損害消費者的活動進行了廣泛的監管； |
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聯邦價格報告法，要求製造商計算並向政府項目報告複雜的定價指標，這些報告的價格可用於計算經批准的產品的報銷和/或折扣； |
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州法律相當於上述每一項聯邦法律，如州反回扣和虛假索賠法律，這些法律可能適用於任何第三方付款人(包括商業保險公司)報銷的項目或服務，並且可能比聯邦同等法律的範圍更廣； |
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聯邦透明度要求，詳細説明與醫療保健提供者的互動和對醫療保健提供者的付款，例如《醫生支付陽光法案》下的聯邦報告要求，除其他事項外，該法案要求某些根據聯邦醫療保險、醫療補助或兒童健康保險計劃報銷的藥品、設備、生物製品和醫療用品的製造商每年向HHS報告與向醫生(定義為包括醫生、牙醫、驗光師、足科醫生和脊醫)支付和其他價值轉移有關的信息。未提交所需信息可能導致民事罰款； |
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州法律要求製藥公司實施合規計劃，遵守制藥行業的自願合規指南和聯邦政府頒佈的相關合規指南，或跟蹤和報告提供給醫生和其他醫療保健提供者以及其他潛在轉介來源的禮物、補償和其他報酬，州法律要求藥品製造商提交與定價信息和營銷支出有關的報告，州和地方法律要求藥品銷售代表註冊；以及在某些情況下管理健康信息或個人身份信息的隱私和安全的其他州法律和法規，包括管理與健康有關的信息和其他個人信息的收集、使用、披露和保護的州健康信息隱私和數據泄露通知法，其中許多法律和法規在很大程度上彼此不同，而且往往沒有得到HIPAA的先發制人，因此需要做出額外的合規努力； |
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美國1977年修訂的《反海外腐敗法》(Foreign Corrupt Practices Act)，除其他事項外，禁止美國公司及其僱員和代理人直接或間接向外國政府官員、國際公共組織和外國政府所有或附屬實體的僱員、外國政治職位候選人、外國政黨或官員授權、承諾、提供或提供腐敗或不當付款或任何其他有價值的東西；以及 |
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歐盟和其他司法管轄區的類似醫療和數據保護法律，包括詳細説明與醫療服務提供者的互動和向醫療服務提供者付款的報告要求，以及管理某些受保護信息的隱私和安全的法律，例如“一般數據保護條例”(“GDPR”)。確保我們的業務運營以及目前和未來與第三方的安排符合適用的醫療法律和法規，成本可能會很高。政府當局可能會得出結論，認為我們的商業行為，包括但不限於我們的患者支持和經濟援助計劃，不符合當前或未來涉及適用欺詐和濫用或其他醫療保健法律的現行或未來法律、法規、機構指導或判例法。如果我們的經營被發現違反了上述任何法律或任何其他適用於我們的政府法律和法規，我們可能會受到懲罰，包括民事、行政和刑事處罰、損害賠償、罰款、削減或重組我們的經營、合同損害、歸還、名譽損害、額外的監督和報告義務(如果我們受到公司誠信協議或類似協議的約束)。 |
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關於不遵守這些法律的指控、被排除在聯邦和州醫療保健計劃之外以及個人監禁，如果獲得批准，任何這些都可能對我們銷售瀝青的能力產生不利影響，並對我們的財務業績產生不利影響。此外，防禦任何此類行動都可能代價高昂、耗時長，而且可能需要大量人力資源。 |
因此，即使我們成功地抵禦了任何針對我們的此類訴訟，我們的業務也可能受到損害。我們被發現違反這些法律的風險增加了，因為許多法律沒有得到適用的監管機構或法院的充分解釋，而且它們的條款可以有多種解釋。
我們可能面臨與我們從我們贊助的臨牀試驗中獲得的健康信息的隱私相關的責任。
大多數醫療服務提供者，包括我們從其獲取患者健康信息的研究機構，都受到HIPAA(經HITECH修訂)頒佈的隱私和安全法規的約束。我們目前沒有被歸類為HIPAA下的承保實體或業務夥伴，因此不會直接受到HIPAA的要求或處罰。然而，任何人都可以根據HIPAA的刑事條款直接或根據協助教唆或共謀原則被起訴。因此，根據事實和情況，如果我們在知情的情況下從HIPAA承保的醫療保健提供者或研究機構收到個人可識別的健康信息，而該醫療服務提供者或研究機構未滿足HIPAA關於披露個人可識別的健康信息的要求，我們可能面臨重大刑事處罰。此外，我們可能會保留在整個臨牀試驗過程中、在我們的研究合作過程中以及直接從參加我們的患者援助計劃的個人(或他們的醫療保健提供者)那裏獲得的敏感個人身份信息，包括健康信息。因此，我們可能會受到州法律的約束，要求在個人信息被泄露時通知受影響的個人和州監管機構，這是比HIPAA保護的健康信息更廣泛的信息類別。
此外，某些健康隱私法、數據泄露通知法、消費者保護法和基因檢測法可能直接適用於我們和/或我們合作者的運營，並可能對我們收集、使用和傳播個人健康信息施加限制。我們或我們的合作者獲取健康信息的患者，以及與我們共享此信息的提供者，可能擁有限制我們使用和披露信息的能力的法定或合同權利。我們可能需要花費大量資本和其他資源來確保持續遵守適用的隱私和數據安全法律。聲稱我們侵犯了個人隱私權或違反了我們的合同義務，即使我們被判不承擔責任，辯護也可能代價高昂且耗時，並可能導致負面宣傳，從而損害我們的業務。
如果我們或第三方CMO、CRO或其他承包商或顧問未能遵守適用的聯邦、州或地方監管要求，我們可能會受到一系列監管行動的影響，這些監管行動可能會影響我們或我們的承包商開發和商業化我們的候選產品的能力，可能會損害或阻止我們能夠商業化的任何受影響產品的銷售，或者可能會大幅增加我們產品的開發、商業化和營銷的成本和開支。任何威脅或實際的政府執法行動也可能產生負面宣傳，並要求我們投入大量資源，否則這些資源可能會用於我們業務的其他方面。越來越多地使用社交媒體可能會導致責任、數據安全遭到破壞或聲譽受損。
不同組織發佈的臨牀實踐指南和建議可能對WAKIX的使用產生重大影響。
專業協會、實踐管理團體、私人健康和科學基金會以及與各種疾病有關的組織可以不時地向醫療保健和患者社區發佈指南或建議。這些團體或組織的建議可能涉及使用、劑量、給藥途徑和伴隨療法的使用等事項。建議減少使用WAKIX或使用競爭產品或替代產品作為患者和醫療保健提供者遵循的護理標準的建議或指南可能會導致減少使用WAKIX。
我們未來開發的候選產品可能被歸類為受控物質，其製造、使用、銷售、進口、出口和分銷都受到州、聯邦和外國執法部門和其他監管機構的監管。
我們未來開發的候選產品可能被歸類為受控物質，這些物質在製造、使用、銷售、進口、出口和分銷方面受到州、聯邦和外國的法律法規的約束。受控物質受1970年聯邦受控物質法案(“CSA”)和DEA條例的監管。
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DEA將受管制物質列為附表I、II、III、IV或V類物質。根據定義，附表一物質沒有既定的藥用用途，不得在美國銷售或銷售。藥劑製品可列為附表II、III、IV或V，其中附表II物質被認為是濫用風險最高的物質，而附表V物質被認為是這些物質中相對濫用風險最低的物質。
各個州還獨立管理受管制的物質。雖然州控制物質法經常反映聯邦法律，因為各州是單獨的司法管轄區，但它們也可以單獨安排藥品。雖然一些州在DEA這樣做時會自動安排藥物的時間表，但在其他州，必須制定規則或採取立法行動。州日程安排可能會推遲我們獲得聯邦監管批准的任何受控物質藥品的商業銷售，而不利的日程安排可能會損害此類產品的商業吸引力。我們或我們的合作者還必須獲得單獨的州註冊，才能獲得、處理和分發用於臨牀試驗或商業銷售的受控物質，如果不符合適用的監管要求，可能會導致除DEA的強制執行和制裁外，還可能受到各州的強制執行和制裁，或者根據聯邦法律的其他原因產生的強制執行和制裁。
對於我們的任何產品或被歸類為受控物質的候選產品，我們和我們的供應商、製造商、承包商、客户和分銷商必須從州、聯邦和外國的執法和監管機構獲得並維護適用的註冊，並遵守有關受控物質的製造、使用、銷售、進口、出口和分銷的州、聯邦和外國的法律和法規。DEA法規可能會限制我們候選產品的臨牀試驗中使用的化合物的供應，就我們批准的產品而言，還可能限制生產和分銷我們產品的能力，使其達到滿足商業需求所需的數量。
與受控物質相關的法規管理製造、標籤、包裝、測試、分配、生產和採購配額、記錄保存、報告、搬運、運輸和處置。這些規定增加了人員需求，增加了與候選產品(包括受控物質)的開發和商業化相關的費用。DEA和一些州對處理受管制物質的註冊機構進行定期檢查。如果不能獲得和維護所需的註冊或遵守任何適用的法規，我們可能會延遲或阻止我們開發和商業化含有受控物質的候選產品，並使我們受到執法行動的影響。緝毒局可以尋求民事處罰，拒絕續簽必要的登記，或者啟動撤銷這些登記的程序。在某些情況下，違規行為可能導致刑事訴訟。由於其限制性，這些法規可能會限制我們批准的任何產品或被歸類為受控物質的候選產品的商業化。
頒佈和未來的醫療立法變化可能會增加我們為候選產品獲得市場批准並將其商業化的難度和成本，並影響我們可能獲得的價格。
在美國、歐盟和其他一些外國司法管轄區，有關醫療保健系統的立法和監管方面已經並將繼續有一些變化和擬議的變化，這些變化可能會阻止或推遲我們的候選產品的上市審批，限制或監管審批後的活動，並影響我們有利可圖地銷售任何我們獲得營銷批准的產品的能力。特別是，美國聯邦和州一級已經並將繼續採取一些舉措，尋求降低醫療成本和提高醫療質量。例如，2010年3月，經“醫療保健和教育和解法案”(統稱為ACA)修訂的“患者保護和平價醫療法案”(Patient Protection And Affordable Care Act)頒佈，目的是擴大醫療保險的可及性，減少或限制醫療支出的增長，加強針對欺詐和濫用的補救措施，為醫療和醫療保險行業增加新的透明度要求，對醫療行業徵收新的税費，並實施額外的醫療政策改革。這項法律延續了藥品價格的下行壓力，特別是在醫療保險計劃下，並增加了該行業的監管負擔和運營成本。在ACA的條款中，對製藥行業和我們潛在的候選產品具有重要意義的條款如下：
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任何生產或進口指定品牌處方藥和生物製劑(指定為孤兒藥品除外)的實體應支付的不可抵扣的年度費用，根據其在某些政府醫療保健項目中的市場份額在這些實體之間分攤； |
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根據醫療補助藥品退税計劃，提高製造商必須為品牌和仿製藥支付的法定最低退税； |
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對吸入、輸注、滴注、植入或注射的藥品計算醫療補助藥品退税計劃下製造商所欠退款的方法； |
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聯邦醫療保險D部分承保缺口折扣計劃，製造商必須同意在其承保間隔期內向符合條件的受益人提供適用品牌藥品協議價格的70%折扣，作為製造商的門診藥物在聯邦醫療保險D部分承保的條件； |
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將製造商的醫療補助退税責任擴大到發放給參加醫療補助管理保健組織的個人的承保藥品； |
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擴大醫療補助計劃的資格標準，其中包括允許各州為收入低於聯邦貧困水平133%的某些個人提供醫療補助，從而潛在地增加製造商的醫療補助回扣責任； |
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擴大公共衞生服務藥品定價方案下有資格享受折扣的實體； |
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在CMS建立醫療保險創新中心，以測試創新的支付和服務交付模式，以降低醫療保險和醫療補助支出，可能包括處方藥支出；以及 |
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一個新的以患者為中心的結果研究所，監督、確定優先事項，並進行臨牀療效比較研究，同時為此類研究提供資金。 |
自頒佈以來，ACA的某些方面受到了許多司法、行政、行政和立法方面的挑戰，我們預計未來還會對ACA提出更多的挑戰和修訂。ACA的各個部分目前正在第五巡迴法院和美國最高法院受到挑戰，特朗普政府發佈了各種行政命令，取消了成本分攤補貼和各種條款，這些條款將給各州帶來財政負擔，或者給個人、醫療保健提供者、醫療保險公司或藥品或醫療器械製造商帶來成本、費用、税收、罰款或監管負擔，國會也提出了幾項旨在大幅修訂或廢除ACA的立法。目前還不清楚ACA是否會被推翻、廢除、取代或進一步修改。我們無法預測ACA的進一步變化會對我們的業務產生什麼影響。
此外，最近政府對製造商為其市場產品定價的方式加強了審查，這導致美國國會進行了幾次調查，並提出並頒佈了聯邦和州立法和法規，旨在提高藥品定價的透明度，降低政府付款人計劃下處方藥的成本，審查2020年定價與製造商患者計劃之間的關係，以及改革政府計劃藥品報銷方法。例如，2018年4月，CMS發佈了一項最終規則，從2020年開始，在為個人和小團體市場的保險公司設定基準方面，各州將獲得更大的靈活性，這可能會放寬ACA對通過此類市場銷售的保險計劃所要求的基本健康福利。此外，國會表示將繼續尋求新的立法措施來控制藥品成本。例如，2019年9月25日，參議院財政委員會出台了《2019年處方藥降價行動》，這是一項旨在降低醫療保險和醫療補助處方藥價格的法案。擬議的立法將重組D部分福利，修改某些藥品的支付方法，並對藥品價格上漲設定通脹上限。更具限制性的法案-2019年降低藥品成本法案-已經在眾議院獲得通過，並於2019年12月16日提交給參議院。它將要求衞生和公眾服務部直接與製造商談判藥品價格。目前尚不清楚這兩項法案中是否有一項會在參眾兩院獲得通過並簽署成為法律，如果其中一項獲得通過，將對我們的業務產生什麼影響。
此外，2019年，特朗普政府發佈了一份降低藥品價格和降低藥品自付成本的《藍圖》，其中包含了增加藥品製造商競爭、提高某些聯邦醫療保健計劃的談判力、激勵製造商降低產品標價以及降低消費者支付的藥品自付成本的額外建議。特朗普政府2020財年的預算提案包含進一步的藥品價格控制措施，這些措施可能會在2020年預算過程中或在其他未來立法中實施，例如，允許聯邦醫療保險(Medicare)D部分計劃談判聯邦醫療保險(Medicare)B部分規定的某些藥品的價格、允許一些州根據聯邦醫療補助(Medicaid)談判藥品價格，以及取消低收入患者仿製藥的成本分擔。衞生和公眾服務部還開始實施特朗普政府的藍圖，徵求對其中一些措施的反饋，並立即根據現有權限實施其他措施。例如，2019年5月，CMS發佈了一項最終規則，允許Medicare Advantage計劃從2020年1月1日開始選擇對B部分藥物使用階梯療法。
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自ACA頒佈以來，美國還提出並通過了其他立法修改。例如，2011年8月，除其他外，2011年8月的《2011年預算控制法》(Budget Control Act)導致向醫療保險提供者支付的醫療保險總金額每財年減少2%，該法案於2013年4月生效，由於隨後對該法規的立法修訂，該法案將一直有效到2029年。2020年3月簽署成為法律的冠狀病毒援助、救濟和經濟安全法案(簡稱CARE法案)暫停了2%的醫療保險自動減支，從2020年5月1日至2020年12月31日，並將自動減支延長一年，至2030年。此外，2013年1月，2012年的《美國納税人救濟法》(American納税人救濟法)簽署成為法律，其中包括減少向包括醫院和癌症治療中心在內的幾類提供者支付的聯邦醫療保險(Medicare)，並將政府向提供者追回多付款項的訴訟時效期限從三年延長到五年。
此外，支付方法可能會受到醫療立法和監管舉措的影響。例如，CMS可能會開發新的支付和交付模式，例如捆綁支付模式。此外，最近政府加強了對製造商為其市場產品定價的方式的審查，這導致美國國會進行了幾次調查，並提議並頒佈了聯邦和州立法，這些立法旨在提高藥品定價的透明度，降低政府付款人計劃下處方藥的成本，並審查2020年定價與製造商患者計劃之間的關係。雖然任何擬議的措施都需要通過額外的立法授權才能生效，但國會和特朗普政府都表示，將繼續尋求新的立法和/或行政措施來控制藥品成本。
美國的個別州也越來越多地通過立法並實施旨在控制藥品和生物製品定價的法規，包括價格或患者報銷限制、折扣、對某些產品准入的限制、營銷成本披露和透明度措施，在某些情況下，旨在鼓勵從其他國家進口和批量購買。法律規定的對第三方付款人支付金額的價格控制或其他限制可能會損害我們的業務、運營結果、財務狀況和前景。此外，地區醫療當局和個別醫院越來越多地使用招標程序來確定哪些藥品和哪些供應商將包括在他們的處方藥和其他醫療保健計劃中。此外，第三方付款人和政府當局對參考定價系統以及折扣和標價的公佈也越來越感興趣。這些改革一旦獲得批准，可能會降低對我們候選產品的最終需求，或者給我們的產品定價帶來壓力。
在歐盟，類似的政治、經濟和監管發展可能會影響我們將候選產品有利可圖地商業化的能力，如果獲得批准的話。除了對價格和成本控制措施的持續壓力外，歐盟或成員國層面的立法發展可能會導致顯著的額外要求或障礙，這可能會增加我們的運營成本。在歐盟提供醫療服務，包括醫療服務的建立和運營以及藥品的定價和報銷，幾乎完全是國家法律和政策的問題，而不是歐盟的法律和政策。在這方面，各國政府和衞生服務提供者在提供衞生保健以及產品定價和報銷方面有不同的優先事項和辦法。然而，總的來説，大多數歐盟成員國的醫療預算限制導致了相關醫療服務提供商對藥品定價和報銷的限制。再加上希望開發和營銷產品的歐盟和國家監管負擔不斷增加，這可能會阻止或推遲我們候選產品的上市審批，限制或監管審批後的活動，並影響我們將候選產品商業化(如果獲得批准)的能力。在美國和歐盟以外的市場，報銷和醫療支付系統因國家而異，許多國家對特定產品和療法設定了價格上限。
我們無法預測美國、歐盟或任何其他司法管轄區未來立法或行政行動可能產生的政府監管的可能性、性質或程度。如果我們或我們可能接觸的任何第三方緩慢或無法適應現有要求的變化或新要求或政策的採用，或者如果我們或該等第三方不能保持監管合規性，我們當前或未來可能開發的產品可能會失去任何可能已獲得的監管批准，我們可能無法實現或維持盈利。
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如果我們未能履行醫療補助藥品回扣計劃或我們參與的其他政府定價計劃下的報告和付款義務，我們可能會受到額外的報銷要求、處罰、制裁和罰款，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景產生實質性的不利影響。
我們希望參與醫療補助藥品回扣計劃，並對其承擔一定的價格報告義務。根據聯邦醫療補助藥品退税計劃，我們將被要求向每個州的醫療補助計劃支付由醫療補助受益人分發並由州醫療補助計劃支付的門診藥物的退款，作為向各州提供聯邦資金用於醫療補助和聯邦醫療保險B部分下的藥物的條件。這些退款基於定價數據，我們必須每月和每季度向CMS報告，CMS是管理醫療補助藥物退款計劃的聯邦機構。這些數據包括製造商的平均價格(“AMP”)，就創新者產品而言，每種藥物的最優價格(“BP”)通常代表製造商在任何定價結構中可提供給美國任何實體的最低價格，計算時包括所有銷售和相關的返點、折扣和其他價格優惠。我們對與提交定價數據相關的錯誤以及對政府付款人的任何多收費用負責。例如，未能及時提交月度和/或季度AMP和BP數據可能會導致逾期提交每一天的民事罰款。未能進行必要的披露和/或識別多付款項可能會導致根據《聯邦虛假索賠法案》和其他法律法規對我們提出指控。任何要求退還美國政府的款項或對政府調查或執法行動的迴應都將是昂貴和耗時的，可能會對我們的業務、運營結果和財務狀況產生實質性的不利影響。
聯邦法律要求任何參加醫療補助藥品回扣計劃的公司也要參加340B計劃，以便聯邦資金可用於醫療補助和聯邦醫療保險B部分下的製造商的藥物。340B計劃要求參與的製造商同意向法定規定的承保實體收取不超過340B的製造商承保門診藥物的“最高價格”。這些340B涵蓋的實體包括從公共衞生服務獲得醫療服務贈款的各種社區衞生診所和其他實體，以及為低收入患者提供不成比例服務的醫院。ACA擴大了覆蓋實體的名單，包括某些獨立的癌症醫院、關鍵通道醫院、農村轉診中心和唯一的社區醫院，但免除了這些覆蓋實體的“孤兒藥物”的最高價格要求。340B上限價格是根據根據醫療補助藥品返點計劃計算的涵蓋門診藥品的平均製造商價格和返點金額使用法定公式計算得出的，一般來説，受醫療補助價格報告和返點責任約束的產品也必須遵守340B上限價格計算和折扣要求。根據ACA或其他法律或法規，未來對製造商平均價格和醫療補助退税金額的定義的任何額外更改都可能影響我們的340B上限價格計算，並對我們的垂體後葉素商業化運營結果產生負面影響。此外，可能會出台立法，如果獲得通過，將進一步將340B計劃擴大到更多的覆蓋實體，或者將要求參與的製造商同意為住院環境中使用的藥物提供340億歐元的折扣定價。
為了有資格讓我們成功商業化的產品在醫療補助計劃下由聯邦基金支付，並由某些聯邦機構和受贈者購買，我們還必須參加美國退伍軍人事務部(“VA”)、聯邦供應時間表(“FSS”)定價計劃。作為該計劃的一部分，我們有義務根據FSS合同提供我們的產品供採購，根據該合同，我們必須遵守標準的政府條款和條件，並向四個聯邦機構(退伍軍人事務部、美國國防部、公共衞生服務和美國海岸警衞隊)收取不高於法定聯邦最高價格(FCP)的價格。
我們受到美國和某些外國進出口管制、制裁、禁運、反腐敗法律和銻洗錢法律法規的約束。遵守這些法律標準可能會削弱我們在國內市場的競爭能力。我們可能會因違規行為面臨刑事責任和其他嚴重後果，這可能會損害我們的業務。
我們必須遵守出口管制和進口法律及法規，包括美國出口管理條例、美國海關條例、由美國財政部外國資產管制辦公室實施的各種經濟和貿易制裁條例、1977年修訂的美國反海外腐敗法、美國聯邦法典第18篇第201節中包含的美國國內賄賂法規、美國旅行法、美國愛國者法以及我們活動所在國家的其他州和國家的反賄賂和反洗錢法律。反腐法律被廣泛解讀，禁止公司及其員工、代理人、承包商和其他合作伙伴授權、承諾、提供或直接或間接向公共或私營部門的接受者支付不當款項或任何其他有價值的東西。我們可能與官員有直接或間接的互動，
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政府機構或政府附屬醫院、大學和其他組織的僱員。我們可能要為我們的員工、代理人、承包商和其他合作伙伴的腐敗或其他非法活動負責，即使我們沒有明確授權或實際瞭解這些活動。任何違反上述法律和法規的行為都可能導致大量民事和刑事罰款和處罰、監禁、喪失進出口特權、取消資格、重新評估税款、違反合同和欺詐訴訟、名譽損害和其他後果。
FDA和其他政府機構的資金變化可能會阻礙他們聘用和留住關鍵領導層和其他人員的能力，這可能會阻止新產品和服務的及時開發或商業化，這可能會對我們的業務產生負面影響。
FDA審查和批准新產品的能力可能會受到多種因素的影響，包括政府預算和資金水平、聘用和留住關鍵人員的能力、接受用户費用的支付以及法律、法規和政策的變化。因此，該機構的平均審查時間近年來一直在波動。此外，政府對其他資助研發活動的政府機構的資助也受到政治過程的影響，這一過程本質上是不穩定和不可預測的。
FDA和其他機構的中斷也可能會減緩新藥被必要的政府機構審查和/或批准所需的時間，這將對我們的業務產生不利影響。例如，在過去幾年中，包括從2018年12月22日開始的35天內，美國政府已經多次關門，某些監管機構，如FDA和SEC，不得不讓FDA、SEC和其他政府關鍵員工休假，並停止關鍵活動。我們的業務取決於FDA接受和審查我們潛在的監管文件的能力。如果政府長期停擺，可能會嚴重影響FDA及時審查和處理我們提交的監管文件的能力，這將損害我們的業務。同樣，政府長時間停擺可能會阻止美國專利商標局(USPTO)及時審查我們的任何專利申請，這可能會推遲我們原本有權獲得的任何美國專利的發放。此外，在此次發行完成後，在我們作為一家上市公司的運營中，未來的政府關閉可能會影響我們進入公開市場並獲得必要資本的能力，以便適當地利用資本並繼續我們的運營。
我們需要獲得FDA對任何擬議的產品名稱的批准，與此相關的任何失敗或延遲都可能對我們的業務產生不利影響。
無論我們是否獲得了美國專利商標局的正式商標註冊，我們打算為我們的候選產品使用的任何專有名稱都需要得到FDA的批准。FDA審查擬議的產品名稱時，會考慮該名稱與其他產品名稱混淆可能導致醫療差錯的可能性，以及該名稱是否過於空想、誤導性地暗示獨特的有效性或成分、或有助於誇大產品功效、將風險降至最低、擴大產品適應症或未經證實的優勢。如果FDA反對我們建議的任何產品名稱，我們可能會被要求為我們的候選產品採用另一個名稱。如果我們採用替代名稱，我們將失去針對該候選產品的現有商標申請的好處，並且可能需要花費大量額外資源來努力識別符合適用商標法的、不侵犯第三方現有權利並被FDA接受的合適產品名稱。我們可能無法及時或根本無法為新商標建立成功的品牌標識，這將限制我們將候選產品商業化的能力。
與我們的知識產權有關的風險
如果我們的技術和產品不能獲得和維持專利保護，或所獲得的專利保護範圍不夠廣泛，我們可能無法在我們的市場上有效地競爭。
我們依賴並將繼續依賴與員工、顧問、合作者、顧問和其他第三方簽訂的專利、商標和保密協議的組合，以保護與我們當前和未來的候選產品相關的知識產權。我們的成功在很大程度上取決於我們的許可方在美國獲得和保持關於WAKIX的專利保護的能力，以及我們在美國和任何其他相關外國司法管轄區獲得和保持關於我們未來開發的任何候選產品的專利保護的能力。我們力求確保我們當前和未來的許可方獲得適當的專利保護，以保護我們從他們那裏獲得許可的所有候選產品。專利訴訟過程既昂貴又耗時，我們和我們的許可人可能無法以合理的成本或及時提交和起訴所有必要或可取的專利申請。
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我們的專利組合包括由Bioprojet獨家授權給我們的四項美國專利。一項美國專利，第8,207,197號，要求保護一種多晶型，即一種特定的結晶形式的瀝青劑，以及製備該多晶型的瀝青劑的方法，該方法預計將於2029年2月到期，而不考慮任何可能的專利期延長。美國的第二項專利，第8,486,497號，要求通過使用催眠藥來治療日間過度睏倦的方法，該專利預計將於2029年9月到期，不考慮任何可能的專利期延長。隨着所有適用的專利期限調整可用並授予我們，我們產品組合中最後到期的與瀝青劑相關的專利的有效期延長至2029年9月。
我們現在獲得許可的專利或我們擁有或將來獲得許可的專利和專利申請可能不會在我們打算將這些產品商業化的相關司法管轄區中保護我們當前和未來的候選產品。不能保證我們和我們的許可方知曉與未來專利申請有關的所有潛在相關的現有技術。因此，專利審查員可能會發現現有技術可以阻止專利從未決的專利申請中頒發。在專利審查過程中，我們或我們的許可方可能被要求縮小懸而未決的權利要求，以克服現有技術，這一過程可能會限制專利保護的範圍。即使基於我們未來的專利申請成功地頒發了專利，即使頒發的專利涵蓋了我們當前和未來的候選產品，包括它們的組成配方、製造方法和使用方法，第三方也可能會質疑我們頒發的專利的有效性、可執行性或範圍，這可能會導致此類專利被縮小、無效或無法強制執行。任何對這些專利或我們擁有或授權給我們的任何其他專利的成功反對，都可能剝奪我們當前或未來的任何候選產品成功商業化所必需的權利(如果獲得批准)。此外，如果我們在監管審批方面遇到延誤，我們銷售受專利保護的候選產品的時間可能會縮短。
如果我們可能擁有的專利申請或未來關於我們當前和未來候選產品的許可申請不能發佈，如果它們的保護廣度或強度受到威脅，或者如果它們不能為我們當前或未來的任何候選產品提供有意義的排他性，這可能會阻止其他公司與我們合作開發未來的候選產品，並威脅到我們將當前和未來候選產品商業化的能力。值得注意的是，待決的專利申請不能針對實踐此類申請中所要求的技術的第三方強制執行，除非和直到專利從此類申請中頒發。任何這樣的結果都可能對我們的業務產生不利影響。
生物技術和製藥公司的專利地位通常是高度不確定的，涉及複雜的法律和事實問題，近年來一直是許多訴訟的主題。此外，外國的法律可能不會像美國的法律那樣保護我們的權利。例如，與美國法律相比，歐洲專利法對人體治療方法的專利性限制更多。科學文獻中發現的發佈往往落後於實際發現，美國和其他司法管轄區的專利申請通常在申請18個月後才會發佈，有時甚至根本不會發布。因此，我們不能確切地知道，我們是第一個在自己擁有或許可的專利或正在申請的專利申請中提出這些發明的，還是第一個為這些發明申請專利保護的。因此，我們的專利權的頒發、範圍、有效性、可執行性和商業價值都具有高度的不確定性。我們未來的專利申請可能不會導致專利的頒發，這些專利保護我們的技術或產品的全部或部分，或有效地阻止其他公司將競爭對手的技術和產品商業化。美國和其他國家專利法或專利法解釋的變化可能會降低我們專利的價值或縮小我們專利保護的範圍。
專利改革立法可能會增加圍繞我們專利申請的起訴以及我們頒發的專利的執行或保護的不確定性和成本。2011年9月16日，“萊希-史密斯美國發明法”(“萊希-史密斯法案”)簽署成為法律。《萊希-史密斯法案》(Leahy-Smith Act)對美國專利法做出了許多重大修改。這些條款包括影響美國專利商標局起訴和挑戰專利申請的方式的條款，也可能影響專利訴訟。美國專利商標局已經制定並繼續制定管理《萊希-史密斯法案》(Leahy-Smith Act)管理的新法規和程序，與《萊希-史密斯法案》(Leahy-Smith Act)相關的專利法的許多實質性修改，尤其是第一個提交條款的修改，直到2013年3月16日才生效。因此，尚不清楚《萊希-史密斯法案》(Leahy-Smith Act)、隨後的規則制定以及對《萊希-史密斯法案》(Leahy-Smith Act)和法規的司法解釋將對我們的業務運營產生什麼影響。然而，Leahy-Smith法案及其實施可能會增加圍繞我們專利申請的起訴以及我們已發佈專利的執行或保護的不確定性和成本，所有這些都可能對我們的業務和財務狀況產生不利影響。此外，美國和外國司法管轄區專利法的未來變化可能會對我們或我們的許可人專利權的期限、範圍、有效性和可執行性產生不利影響。例如，美國國會正在通過的一項新法案(終止權利挪用法案延期法案，簡稱Term Act，H.R.3199)旨在縮短某些藥物專利的期限，以方便仿製藥進入和增加競爭。
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我們在許可中或將來可能擁有或在許可中的專利的發明權和所有權可能會受到第三方的挑戰。此類挑戰可能導致失去此類專利的獨家權利，從而限制我們阻止他人使用或商業化類似或相同的技術和產品的能力，或者要求我們以商業合理的條款從這些第三方獲得許可以確保獨家權利。如果對發明權或所有權提出任何此類挑戰，就不能保證法院會判我們勝訴，也不能保證，如果我們選擇尋求許可，我們就可以按可接受的條款獲得此類許可，或者根本不能獲得許可。
此外，我們可能受到第三方向美國專利商標局提交的現有技術的發行前提交，或捲入發行前和發行後的反對、派生、重新審查、各方之間的審查、授予後審查或幹擾程序，挑戰我們的專利權或其他人的專利權。任何此類提交、訴訟或訴訟中的不利裁決可能會縮小我們專利權的範圍或使其無效，允許第三方將我們的技術或產品商業化並與我們直接競爭，而無需向我們付款，或者導致我們無法在不侵犯第三方專利權的情況下製造或商業化產品。此外，如果我們的專利和專利申請提供的保護的廣度或強度受到威脅，無論是現在或將來擁有的或未授權的，它可能會阻止公司與我們合作，授權、開發或商業化當前或未來的候選產品。
專利的頒發對於其發明性、範圍、有效性或可執行性並不是決定性的，我們的許可專利可能會在美國的法院或專利局受到挑戰。此類挑戰可能導致獨家經營權或經營自由的喪失，或專利主張全部或部分縮小、無效或無法執行，從而限制我們阻止他人使用類似或相同技術和產品或將其商業化的能力，或限制我們技術和產品的專利保護期限。此外，專利的壽命是有限的。在美國，一項專利的自然失效時間一般是在該專利要求優先申請的最早的非臨時申請提交後20年。可能會有各種延期；然而，專利的有效期及其提供的保護是有限的。我們可能會被要求放棄部分專利期，以克服專利局的雙重專利拒絕，從而可能縮短我們的專有期。如果我們當前或未來的候選產品沒有專利保護，我們可能會面臨來自這類產品的仿製版本的競爭。考慮到新產品候選產品的開發、測試和監管審查所需的時間，保護這些候選產品的專利可能會在這些候選產品商業化之前或之後不久到期。因此，我們獲得許可的專利組合可能不會為我們提供足夠的權利來排除其他公司將與我們相似或相同的產品商業化。
如果我們不履行任何許可、合作或其他協議下的義務，我們可能被要求支付損害賠償金，並可能失去開發和保護我們當前和未來的候選產品所必需的知識產權。
我們已經從BioProjet獲得了包括瀝青油在內的某些知識產權許可，未來我們可能會從其他公司獲得知識產權許可。如果由於任何原因，我們與Bioprojet或任何未來的許可方的許可協議終止，或者我們以其他方式失去與許可相關的權利，這可能會對我們的業務產生不利影響。我們與Bioprojet簽訂的許可協議規定，任何未來的合作協議或我們簽訂的許可協議都可能將各種開發、商業化、資金、里程碑、特許權使用費、勤勉、再許可、保險、專利起訴和強制執行或其他義務強加給我們。如果我們違反任何實質性義務，或未經授權使用許可給我們的知識產權，我們可能會被要求支付損害賠償金，許可方可能有權終止許可，這可能導致我們無法開發、製造和銷售許可技術涵蓋的產品，或者不得不以不太有利的條款談判新的或恢復的許可，或者使競爭對手能夠獲得許可的技術。
如果我們不通過延長當前和未來候選產品的專利期來獲得Hatch-Waxman修正案的保護，我們的業務可能會受到損害。
我們的商業成功在很大程度上將取決於我們的許可方是否有能力在美國獲得和維護垂體性藥物的專利和其他知識產權，以及我們的目標適應症，以及我們在美國維持、獲得和維護任何候選產品的專利和其他知識產權的能力。考慮到新產品候選產品的開發、測試和監管審查所需的時間，保護候選產品的專利可能會在這些候選產品開始商業化之前或之後不久到期。我們希望在美國尋求延長專利期限。
根據FDA對我們當前和未來候選產品的上市批准的時間、期限和細節，我們的一項或多項美國專利可能有資格根據1984年的《藥品價格競爭和專利期限恢復法》(簡稱Hatch-Waxman修正案)獲得有限的專利期恢復。Hatch-Waxman修正案允許在專利正常到期之後最長五年的專利恢復期限，作為對藥物開發和FDA監管審查過程中失去的專利期的補償，這僅限於批准的適應症(或在延長期內批准的任何額外適應症)。此擴展僅限於
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只有一項專利涵蓋批准的產品、批准的產品用途或產品的製造方法。但是，適用當局，包括美國的FDA和USPTO，以及其他國家/地區的任何同等監管機構，可能不同意我們對此類延期是否可用的評估，並可能拒絕批准我們的專利延期，或者可能批准比我們要求的更有限的延期。我們可能因為未能在適用的截止日期內申請、未能在相關專利到期前申請或未能滿足適用要求等原因而無法獲得延期。此外，適用的期限或提供的專利保護範圍可能比我們要求的要少。
如果我們或我們的許可方無法延長我們或他們現有專利的到期日或獲得更長到期日的新專利(視情況而定)，我們的競爭對手可以利用我們在開發和臨牀試驗方面的投資，參考我們的臨牀和臨牀前數據，在我們的專利到期後獲得競爭產品的批准，並比其他情況下更早推出他們的產品。
橙色手冊中列出的涵蓋我們當前和未來候選產品的任何專利的有效性、範圍和可執行性都可能受到第三方的質疑。
一個或多個第三方可能會挑戰我們產品組合中的當前專利或未來專利，這可能導致部分或全部相關專利主張或非侵權裁決無效或無法執行。例如，如果第三方為含有催產素的仿製藥提交了ANDA，並全部或部分依賴於由我們或為我們進行的研究，則第三方將被要求向FDA證明：(1)FDA的橙皮書中沒有列出關於適用的批准產品候選產品的NDA的專利信息；(2)橙皮書中列出的專利已經過期；(3)列出的專利沒有過期，但將在特定日期過期，並在專利到期後尋求批准；(3)列出的專利沒有過期，但將在特定日期過期，並在專利到期後尋求批准；(3)列出的專利沒有過期，但將在特定日期過期，並在專利到期後尋求批准；(3)列出的專利沒有過期，但將在特定日期過期，並在專利到期後尋求批准；(四)第三方仿製藥的生產、使用、銷售無效或者不受侵權的。新藥不會侵犯適用的批准產品候選產品的橙皮書列出的專利，或此類專利無效的證明稱為第四款證明。如果第三方向FDA提交了第四款認證，一旦第三方的ANDA被FDA接受備案，第四款認證的通知也必須發送給我們。然後，我們可能會提起訴訟，以捍衞通知中確定的專利。在收到通知後45天內提起專利侵權訴訟，自動阻止FDA批准第三方的ANDA，直到30個月中最早的一天，或專利到期之日，訴訟達成和解，或法院在侵權訴訟中做出有利於第三方的裁決。如果我們沒有在要求的45天期限內提起專利侵權訴訟，第三方的ANDA將不受FDA批准的30個月緩期的約束。
此外，第三方可能會挑戰我們產品組合中的現有專利或未來專利，這可能會導致部分或全部專利失效，否則這些專利可能有資格在橙皮書中列出我們的某個產品。如果第三方成功挑戰了我們某一產品可能有資格列入橙皮書的所有專利，我們將無權在一種仿製藥的ANDA申請後獲得30個月的FDA批准，該仿製藥含有例如催產素，並且全部或部分依賴於我們進行的研究或為我們進行的研究，因此，如果第三方成功地挑戰了可能有資格在橙皮書中列出的所有專利，我們將無權在提交仿製藥ANDA後獲得30個月的暫緩批准。
執行或保護知識產權的訴訟或其他程序往往非常複雜，可能非常昂貴和耗時，可能會分散我們管理層對核心業務的注意力，並可能導致不利的結果，這可能會限制我們阻止第三方與我們當前和未來的候選產品競爭的能力。
獲得和維護我們的專利保護有賴於遵守政府專利機構提出的各種程序、文件提交、費用支付和其他要求，如果不符合這些要求，我們的專利保護可能會減少或取消。
任何已頒發專利的定期維護費將在專利有效期內分幾個階段支付給美國專利商標局和其他外國專利機構。美國專利商標局和各種外國國家或國際專利代理機構要求在專利申請過程中遵守一些程序、文件、費用支付和其他類似規定。雖然在許多情況下，疏忽可以通過支付滯納金或根據適用規則通過其他方式得到補救，但在某些情況下，不遵守規定可能會導致專利或專利申請被放棄或失效，從而導致相關司法管轄區的專利權部分或全部喪失。可能導致專利權被放棄或失效的不合規事件包括但不限於：未能根據我們的國際專利申請及時提交國家和地區階段的專利申請，未能在規定的期限內對官方行動做出迴應，未支付費用，以及未能適當地使其合法化並提交正式文件。如果我們或我們的許可方未能保持現有或未來任何候選產品的專利和專利申請(無論是擁有的還是正在許可的)，我們的競爭對手可能會進入市場，這將對我們的業務產生不利影響。
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我們可能需要從第三方獲取或許可知識產權，這些許可可能無法獲得，也可能無法以商業合理的條款獲得。
第三方可能持有知識產權，包括對我們當前和未來候選產品的開發非常重要或必要的專利權。我們可能有必要使用一個或多個第三方的專利或專有技術來將我們當前和未來的候選產品商業化。如果我們無法直接獲得此類知識產權，或在需要時或在商業上合理的條件下從此類第三方獲得此類知識產權的許可，那麼我們當前和未來候選產品的商業化能力(如果獲得批准)可能會被推遲。
其他地方描述的與我們知識產權有關的風險也適用於我們授權的知識產權，我們或我們的許可人未能獲得、維護、捍衞和執行這些權利可能會對我們的業務產生不利影響。在某些情況下，我們可能無法控制我們許可的專利的起訴、維護或強制執行，並且可能沒有足夠的能力為此類專利的專利起訴、維護和辯護過程提供投入，我們的許可人可能無法採取我們認為必要或適宜的步驟來獲取、維護、辯護和強制執行許可的專利。
聲稱侵犯專利或其他專有權的第三方索賠或訴訟，或試圖使專利或其他專有權無效的第三方索賠或訴訟，可能會推遲或阻止我們當前或未來候選產品的開發和商業化。
我們的商業成功在一定程度上取決於我們避免侵犯或以其他方式侵犯第三方的專利和專有權。美國國內外都有大量涉及製藥和生物技術行業專利和其他知識產權的訴訟，包括專利侵權訴訟、幹預、派生和行政法訴訟、在美國專利商標局進行的各方間審查和授權後審查，以及外國司法管轄區的異議和類似程序。在我們正在或可能在未來開發候選產品的領域中，存在着大量由第三方擁有的美國和外國頒發的專利和未決的專利申請。隨着生物技術和製藥行業的擴張和專利的頒發，以及我們作為一家上市公司獲得更高的知名度和市場曝光率，我們的候選產品或其他商業活動可能受到侵犯第三方專利和其他專有權利的指控的風險增加。
第三方可能聲稱我們侵犯了他們的專利或未經授權使用了他們的專有技術。
可能存在與使用或製造我們當前和未來的候選產品相關的第三方專利或專利申請，這些專利或專利申請要求材料、配方、製造方法或治療方法。由於專利申請可能需要數年時間才能發佈，因此可能會有當前正在處理的專利申請稍後可能會導致我們當前和未來的候選產品可能會侵犯已頒發的專利。此外，第三方未來可能會獲得專利，並聲稱使用我們的技術侵犯了這些專利。如果有管轄權的法院持有任何第三方專利，涵蓋我們當前和未來候選產品的製造過程、製造過程中形成的任何分子或任何最終產品本身，則這些專利的持有者可能能夠阻止我們將該候選產品商業化的能力，除非我們根據適用專利獲得許可，或者直到該等專利到期。同樣，如果任何第三方專利由有管轄權的法院持有，涵蓋我們的配方、製造工藝或使用方法的各個方面，包括聯合療法，則任何此類專利的持有者可能會阻止我們開發和商業化適用的候選產品的能力，除非我們獲得了許可證或該專利到期。在任何一種情況下，這樣的許可都可能無法以商業合理的條款獲得，或者根本無法獲得。此外，我們可能會受到侵犯其他知識產權(如商標或著作權)或盜用他人商業祕密的指控，如果我們的員工、顧問或承包商在為我們工作時使用他人擁有的知識產權或專有信息，則可能會就相關或由此產生的專有技術和發明的權利產生爭議。
對我們提出索賠的各方可能會獲得禁令或其他公平救濟，這可能會有效地阻礙我們進一步開發和商業化我們當前和未來的候選產品。對這些索賠的辯護，無論其是非曲直，都將涉及鉅額訴訟費用，並將大量轉移我們業務中的員工資源。如果針對我們的侵權或其他知識產權索賠成功，我們可能需要支付大量損害賠償，包括故意侵權的三倍損害賠償和律師費、從第三方獲得一個或多個許可、支付版税或重新設計受影響的產品，這可能是不可能的，或者需要大量的時間和金錢支出。我們無法預測是否會有這樣的許可證，或者
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它是否會以商業上合理的條款出售。此外，即使在沒有訴訟的情況下，我們也可能需要從第三方獲得許可證，以推進我們的研究或允許我們當前和未來的候選產品商業化，我們經常這樣做。我們可能無法以合理的成本或合理的條款獲得任何這些許可證(如果有的話)。在這種情況下，我們將無法進一步開發和商業化我們目前和未來的候選產品，這可能會嚴重損害我們的業務。有關我們盜用第三方機密信息或商業祕密的指控可能會對我們的業務產生類似的負面影響。
我們不能保證不存在可能對我們當前和未來的候選產品強制執行的第三方專利，從而導致禁止我們的銷售，或者就我們的銷售而言，我們有義務向第三方支付版税或其他形式的賠償。
我們可能無法識別相關的第三方專利，或可能錯誤地解釋第三方專利的相關性、範圍或過期，這可能會對我們開發和營銷產品的能力產生不利影響。
我們不能保證我們的任何專利搜索或分析，包括相關專利的識別、專利權利要求的範圍或相關專利的到期，都是完整或徹底的，我們也不能確定我們已經識別了與我們當前候選產品在任何司法管轄區商業化相關或必要的每一項第三方專利和在美國和國外的待處理申請。
在獲得專利保護之前，我們以及我們現在和未來的許可方可能無法識別研發成果的可專利方面。我們未來可能擁有的專利申請或許可中的專利申請可能無法產生涵蓋我們當前和未來候選產品的已頒發專利。我們以及我們當前和未來的許可人也可能在監管審批過程中無意中向監管機構做出與專利申請起訴期間採取的立場不一致的聲明，這可能會導致此類專利被縮小、無效或無法強制執行。
專利權利要求的範圍取決於對法律的解釋、專利中的書面披露以及專利的起訴歷史。我們對專利或待決申請的相關性或範圍的解釋可能是不正確的，這可能會對我們的產品營銷能力產生負面影響。我們可能會錯誤地確定我們的產品不在第三方專利的保護範圍內，或者可能會錯誤地預測第三方的待決申請是否會提出相關範圍的索賠。我們對美國或國外任何我們認為相關的專利的到期日的確定可能是不正確的，如果我們不能識別和正確解釋相關專利，可能會對我們的產品開發和營銷能力產生負面影響。
我們可能會捲入保護或強制執行我們的專利、許可人的專利或我們的其他知識產權的訴訟，這可能是昂貴、耗時和不成功的。
競爭對手可能侵犯或以其他方式侵犯我們許可方的專利或我們的其他知識產權。為了對抗侵權或未經授權的使用，我們可能會被要求提出法律索賠，這可能是昂貴和耗時的。此外，在侵權訴訟中，法院可以裁定所主張的專利無效或不可強制執行，或者可以以所主張的專利不涵蓋所涉技術為由拒絕阻止另一方使用所涉技術。任何訴訟或辯護程序中的不利結果可能會使一項或多項主張的專利面臨被宣佈無效或狹義解釋的風險，並可能使相關專利申請面臨無法頒發的風險。對第三方提出索賠也可能導致第三方對我們提出反索賠，例如聲稱我們的專利無效或不可強制執行的索賠。在美國的專利訴訟中，被告聲稱無效或不可執行的反訴是司空見慣的。質疑有效性的理由可能是據稱未能滿足幾項法定要求中的任何一項，包括缺乏新穎性、明顯、無法實施或缺乏法定主題。不可執行性主張的理由可能是，與專利訴訟有關的人在起訴期間向美國專利商標局隱瞞了相關重要信息，或做出了具有重大誤導性的聲明。第三方也可以在授予後的程序中向美國專利商標局提出類似的有效性要求，例如單方面重新審查、當事各方之間的審查或授予後的審查，或者在美國以外的反對或類似程序, 與訴訟並行，甚至在訴訟範圍之外。在法律上斷言無效和不可執行之後，結果是不可預測的。我們和專利審查員在起訴期間並不知道，我們不能確定是否沒有無效的先前技術。對於我們未來可能許可的專利和專利申請，我們可能只有有限的權利或沒有權利參與保護任何許可的專利免受第三方的挑戰。如果被告在無效或不可執行的法律主張上獲勝，我們將失去至少部分，甚至全部，對我們當前或未來的候選產品的任何未來專利保護。這種專利保護的喪失可能會損害我們的業務。
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我們可能無法單獨或與許可人一起發現或防止盜用我們的知識產權，特別是在那些法律可能不像美國那樣充分保護這些權利的國家。如果在訴訟中勝訴的一方不以商業上合理的條件向我們提供許可證，我們的業務可能會受到損害。任何旨在強制執行我們知識產權的訴訟或其他程序都可能失敗，即使成功，也可能導致鉅額成本，並分散我們的管理層和其他員工的注意力。
即使我們認定侵權行為成立，法院也可能決定不對進一步的侵權行為發出禁制令，而只判給金錢賠償，這可能是也可能不是足夠的補救措施。此外，由於知識產權訴訟需要披露大量信息，我們的一些機密信息有可能在這類訴訟期間因披露而被泄露。也可能會公佈聽證會、動議或其他臨時程序或事態發展的結果。如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，可能會對我們普通股的價格產生不利影響。
由於訴訟的費用和不確定性，我們可能無法針對第三方強制執行我們的知識產權。
由於訴訟的費用和不確定性，我們可能會得出結論，即使第三方侵犯了我們的許可內專利、我們未來專利申請或其他知識產權可能頒發的任何專利，提起和執行此類索賠或訴訟的風險調整成本可能過高，或者不符合我們公司或我們股東的最佳利益。在這種情況下，我們可能會決定，更審慎的做法是簡單地監測情況，或者發起或尋求其他非訴訟的行動或解決方案。
美國專利法或其他國家或司法管轄區專利法的變化可能會降低專利的整體價值，從而削弱我們保護產品的能力。
美國最近頒佈並實施了範圍廣泛的專利改革立法。美國最高法院和美國聯邦巡迴上訴法院近年來發布了許多先例意見，縮小了在某些情況下可獲得的專利保護範圍，或在某些情況下削弱了專利所有者的權利。除了對我們未來獲得專利的能力的不確定性增加之外，這一系列事件的結合也給一旦獲得專利的價值帶來了不確定性。根據美國國會、聯邦法院和美國專利商標局的行動，管理專利的法律和法規可能會以不可預測的方式發生變化，從而削弱我們獲得新專利或強制執行我們已經許可或未來可能獲得的專利的能力。同樣，其他國家或司法管轄區的專利法和法規的變化，或執行它們的政府機構的變化，或相關政府機構執行專利法或法規的方式的變化，可能會削弱我們獲得新專利或執行我們已經許可或未來可能獲得的專利的能力。
根據貝赫-多爾法案(Bayh-Dole Act)，美國聯邦政府保留在其財政援助下生產的發明的某些權利。聯邦政府出於自身利益保留了“非排他性的、不可轉讓的、不可撤銷的、已付清的許可證”。貝赫-多爾法案也為聯邦機構提供了“遊行權利”。進入權允許政府在特定情況下要求承包商或專利所有權繼承人向“負責任的一個或多個申請人”授予“非排他性、部分排他性或排他性許可”。如果專利所有者拒絕這樣做，政府可以自己授予許可。
我們可能會被指控我們的僱員、顧問或獨立承包商錯誤地使用或披露了其前僱主或其他第三方的機密信息。
我們僱傭的是之前受僱於其他生物技術或製藥公司的人。儘管我們試圖通過確保我們與員工、合作者和與我們有業務往來的其他第三方的協議包括要求這些各方將發明權利轉讓給我們的條款來保護我們的知識產權所有權，但我們或我們的員工、顧問或獨立承包商可能會因疏忽或以其他方式使用或泄露員工的前僱主或其他第三方的機密信息而受到索賠。我們可能還會受到前僱主或其他第三方對我們未來專利擁有所有權權益的索賠。為了反駁這些指控，可能有必要提起訴訟。我們不能保證成功地為這些索賠辯護，如果我們不能為任何此類索賠辯護，除了支付金錢損害賠償外，我們還可能失去寶貴的知識產權，例如對寶貴知識產權的專有所有權或使用權。即使我們成功了，訴訟也可能導致鉅額成本，並分散我們管理層和其他員工的注意力。此外，任何此類訴訟或其威脅都可能對我們的聲譽、我們形成戰略聯盟或將我們的權利轉授給合作者、與科學顧問接觸或僱用員工或顧問的能力產生不利影響，每一項都會對我們的業務、運營結果和財務狀況產生不利影響。
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此外，雖然我們的政策是要求可能參與知識產權開發的我們的員工和承包商簽署協議，將此類知識產權轉讓給我們，但我們可能無法與實際上開發我們視為自己的知識產權的每一方簽署此類協議。我們和他們的轉讓協議可能不會自動執行或可能被違反，我們可能被迫向第三方提出索賠，或為他們可能對我們提出的索賠辯護，以確定我們認為是我們的知識產權的所有權。
如果我們或我們的許可人未能起訴或辯護任何此類索賠，除了支付金錢損害賠償外，我們還可能失去寶貴的知識產權或人員。即使我們和我們的許可人成功地起訴或抗辯這類索賠，訴訟也可能導致鉅額費用，並分散管理層的注意力。
我們已經獲得或可能獲得的任何商標都可能被侵犯或被成功挑戰，從而對我們的業務造成損害。
我們希望依靠商標作為一種手段，將我們目前和未來任何被批准上市的候選產品與我們競爭對手的產品區分開來。例如，我們正在銷售用於治療發作性睡病成年患者的EDS或猝倒的垂體後葉素，其品牌為WAKIX，這是我們從BioProjet獲得許可的。我們可以設計或創造新的商標並申請註冊，我們的商標申請可能不會在美國或任何相關的外國司法管轄區獲得批准。第三方可能反對或試圖取消我們的商標申請或商標，或以其他方式挑戰我們對商標的使用。如果我們的商標被成功挑戰，我們可能會被迫重新命名我們的藥品，這可能會導致品牌認知度的下降，並可能需要我們投入資源來廣告和營銷新品牌。我們的競爭對手可能會侵犯我們的商標，而我們可能沒有足夠的資源來執行我們的商標。如果我們試圖強制執行我們的商標並主張商標侵權，法院可能會裁定我們主張的商標無效或不可強制執行，或者我們主張商標侵權的一方對相關商標擁有更高的權利。在這種情況下，我們最終可能被迫停止使用此類商標。
與上市公司相關的風險
作為一家上市公司，我們的運營成本將增加，我們的管理層將被要求投入大量時間來遵守我們的上市公司責任和公司治理做法。
作為一家上市公司，特別是在我們不再是一家“新興成長型公司”之後，我們將承擔大量的法律、會計和其他費用，這是我們作為一傢俬營公司沒有發生的。2002年的薩班斯-奧克斯利法案(“薩班斯-奧克斯利法案”)、多德-弗蘭克華爾街改革和消費者保護法案、納斯達克的上市要求以及其他適用的證券規則和法規對上市公司提出了各種要求。我們的管理層和其他人員將需要投入大量時間來遵守這些要求。此外，這些規則和法規將增加我們的法律和財務合規成本，並將使一些活動更加耗時和昂貴。儘管我們努力遵守新的或不斷變化的法律、法規和標準，但如果我們不遵守，監管部門可能會對我們提起法律訴訟，我們的業務可能會受到損害。此外，不遵守這些法律、法規和標準可能會使我們獲得董事和高級管理人員責任保險變得更加困難和昂貴，這可能會使我們更難吸引和留住合格成員加入我們的董事會或委員會或擔任高級管理層成員。作為一家上市公司，我們無法預測或估計我們將產生的額外成本，也無法估計這些成本的時間。
作為上市公司的結果，我們將有義務對財務報告制定和保持適當和有效的內部控制，任何未能保持這些內部控制的充分性都可能對投資者對我們公司的信心產生不利影響，從而影響我們普通股的價值。
根據薩班斯·奧克斯利法案(Sarbanes Oxley Act)第404條(“第404條”)，我們將被要求提交一份由管理層提交的報告，其中包括我們對2022年1月1日開始的下一財年財務報告的內部控制的有效性。這項評估需要包括披露我們管理層在財務報告內部控制中發現的任何重大弱點。我們的獨立註冊會計師事務所將不會被要求證明我們對財務報告的內部控制的有效性，直到我們的第一份年度報告被要求在我們不再是《就業法案》所定義的新興成長型公司之後提交給SEC。在我們被要求獲得審計師證明的時候，如果我們有重大弱點，我們將從我們的獨立註冊會計師事務所收到關於我們對財務報告的內部控制的負面意見。我們將被要求每季度披露內部控制程序的重大變化。
72
我們正在開始一個昂貴且具有挑戰性的過程，即編譯系統和處理必要的文檔，以執行符合第404條所需的評估，並且我們可能無法及時完成評估、測試和任何所需的補救。我們遵守第404條將要求我們產生大量的法律、會計和其他合規費用，並花費大量的管理努力。我們目前沒有內部審計小組，我們將需要聘請更多具有適當上市公司經驗和技術會計知識的會計和財務人員和顧問，並編制必要的系統和流程文件，以執行遵守第404條所需的評估。
在我們內部控制的評估和測試過程中，如果我們發現我們的財務報告內部控制存在一個或多個重大弱點，我們將無法斷言我們的財務報告內部控制是有效的。我們不能向您保證，未來我們對財務報告的內部控制不會存在重大缺陷或重大缺陷。任何未能對財務報告保持有效內部控制的行為都可能嚴重抑制我們準確報告財務狀況或經營結果的能力。如果我們不能斷定我們對財務報告的內部控制是有效的，或者如果我們的獨立註冊會計師事務所確定我們在對財務報告的內部控制方面存在重大弱點或重大缺陷，我們可能會失去投資者對我們財務報告的準確性和完整性的信心，我們的普通股市場價格可能會下跌，我們可能會受到納斯達克、SEC或其他監管機構的制裁或調查。如果不能糾正我們在財務報告內部控制方面的任何重大缺陷，或者未能實施或維持上市公司所需的其他有效控制系統，也可能對我們進入資本市場的能力產生負面影響。
此外，有效的披露控制和程序使我們能夠及時、準確地披露我們需要披露的財務和非財務信息。作為一家上市公司，如果我們的披露控制和程序無效，我們可能無法及時準確地報告我們的財務業績或進行其他披露，這可能導致我們報告的財務業績或其他披露發生重大錯報，導致投資者信心喪失，並導致我們普通股的市場價格下跌。如果我們隨後選擇遵守這些上市公司的生效日期，根據就業法案，這樣的選舉將是不可撤銷的。
我們是一家新興成長型公司，我們不能確定，降低適用於新興成長型公司的披露要求是否會降低我們的普通股對投資者的吸引力。
我們是一家“新興成長型公司”，根據“就業法案”(JOBS Act)的定義。根據《就業法案》(JOBS Act)，新興成長型公司可以推遲採用新的或修訂後的會計準則，直到這些準則適用於私營公司。我們已選擇在新的或修訂的會計準則中使用這一豁免，因此，我們將不會像其他沒有選擇這一選擇的公眾公司一樣，受到相同的新的或修訂的會計準則的約束。
只要我們繼續是一家新興的成長型公司，我們還打算利用其他適用於其他上市公司的各種報告要求的豁免，包括但不限於，在我們的定期報告和委託書中減少關於高管薪酬的披露義務，以及免除就高管薪酬舉行非約束性諮詢投票的要求，以及免除股東批准之前未獲批准的任何金降落傘支付的要求。我們無法預測投資者是否會因為我們將依賴這些豁免而發現我們的普通股吸引力下降。如果一些投資者因此發現我們的普通股吸引力下降，我們的普通股交易市場可能會變得不那麼活躍，我們的股價可能會更加波動。
我們將一直是一家新興的成長型公司，直至(I)本財年總收入達到10.7億美元或以上的會計年度的最後一天；(Ii)本次發行結束五週年後的會計年度的最後一天；(Iii)我們在前三個會計年度發行了超過10億美元的不可轉換債券的日期；或(Iv)根據美國證券交易委員會(SEC)的規定，我們被視為“大型加速申報公司”的日期。
我們的管理團隊管理上市公司的經驗有限。
我們的首席執行官沒有管理上市公司的經驗，沒有與上市公司投資者互動的經驗，也沒有遵守與上市公司相關的日益複雜的法律的經驗。作為一個整體，我們的管理團隊可能不會成功或有效地管理向上市公司的轉型，因為根據聯邦證券法，上市公司必須遵守重大的監管和報告義務，以及對證券分析師和投資者的持續審查。這些新的義務和組成將需要我們的高級管理層，特別是我們的首席執行官給予極大的關注，並可能轉移他們對我們業務日常管理的注意力，這可能會對我們的收入、業務、運營結果和財務狀況產生不利影響。
73
與我們普通股所有權相關的風險
我們普通股的活躍交易市場可能無法維持。
我們的普通股最近才開始在納斯達克全球市場交易，我們不能保證未來我們能夠在納斯達克全球市場或任何其他交易所保持活躍的交易市場。如果我們的普通股沒有保持活躍的交易市場，或者我們由於任何原因未能滿足納斯達克全球市場的持續上市標準，我們的普通股被摘牌，我們的股東可能很難在不壓低股票市場價格的情況下出售股票，甚至根本不會。不活躍的市場也可能削弱我們通過出售股票籌集資金的能力，並可能削弱我們以股票為對價收購其他公司或技術的能力。
我們的董事、高級管理人員和主要股東實益擁有我們相當大比例的股票，並將能夠對有待股東批准的事項施加重大控制。
截至2020年9月30日，我們的董事、高級管理人員、5%或以上的股東及其各自的關聯公司總共實益擁有我們已發行有表決權股票的80%左右。因此，這些股東有能力通過這種所有權地位來影響我們。這些股東或許能夠決定所有需要股東批准的事項。例如，這些股東可能能夠控制董事選舉、修改我們的組織文件，以及批准任何合併、出售資產或其他重大公司交易。這可能會阻止或阻止對我們普通股的主動收購提議或要約，因為您可能認為作為我們的股東之一，這些提議或要約符合您的最大利益。
未來我們普通股在公開市場上的銷售可能會導致我們的股價下跌。
在公開市場上出售我們普通股的大量股票或認為這些出售可能發生的看法可能會壓低我們普通股的市場價格，並可能削弱我們通過出售額外股本證券籌集資金的能力。根據《證券法》，我們普通股的某些持有者有權根據該等持有者與我們之間的登記權協議獲得有關該等股份登記的權利。如果這些持有者行使他們的登記權，大量出售股票，他們可能會對我們普通股的市場價格產生不利影響。
如果證券或行業分析師不發表對我們業務不利的研究報告，我們的股價和交易量可能會下降。
我們普通股的交易市場將受到行業或證券分析師發佈的關於我們或我們業務的研究和報告的影響。如果其中一位或多位分析師停止對我們公司的報道，或未能定期發佈有關我們的報告，我們可能會失去在金融市場的可見度，這反過來可能導致我們的股價或交易量下降。此外，如果我們的經營業績不符合投資者羣體的預期，追蹤我們公司的一位或多位分析師可能會改變他們對我們公司的建議，我們的股價可能會下跌。
我們的季度經營業績可能會有很大波動。
我們預計我們的經營業績會受到季度波動的影響。我們的淨虧損和其他經營業績將受到多種因素的影響，包括：
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與我們的發展計劃相關的費用水平的變化； |
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增加或者終止臨牀試驗； |
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我們可能捲入的任何知識產權侵權訴訟； |
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影響催產劑的監管動態； |
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我們是否執行任何合作、許可或類似安排，以及根據這些安排我們可能支付或收到的付款時間； |
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根據我們現有的協作和許可協議，完成里程碑付款並確定付款時間；以及 |
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對WAKIX的潛在需求水平和客户的購買模式。 |
74
如果我們的季度經營業績低於投資者或證券分析師的預期，我們普通股的價格可能會大幅下跌。此外，我們經營業績的任何季度波動都可能導致我們的股票價格大幅波動。
未來出售和發行我們的普通股或購買我們普通股的權利，包括根據我們的股權激勵計劃，可能會導致我們股東的所有權百分比進一步稀釋，並可能導致我們普通股的股價下跌。
未來，我們可能會在一次或多次交易中以我們不時確定的價格和方式出售普通股、可轉換證券或其他股權證券。我們還希望根據我們的股權激勵計劃向員工、顧問和董事發行普通股。如果我們在隨後的交易中出售普通股、可轉換證券或其他股權證券，或者根據股權激勵計劃發行普通股，投資者可能會受到實質性稀釋。在這類後續交易中的新投資者可以獲得優先於我們普通股持有者的權利、優惠和特權。
我們從未為我們的普通股支付過股息，在可預見的未來，我們也不打算支付股息。因此，投資我們普通股的任何收益很可能取決於我們普通股的價格是否上漲。
我們從未宣佈或支付過普通股的任何股息，在可預見的未來也不打算支付任何股息。我們預計，我們將保留所有未來的收益，用於我們的業務運營和一般公司用途。未來是否派發股息將由我們的董事會自行決定。因此，投資者必須依賴於在價格上漲後出售普通股，因為這可能永遠不會發生，這是實現投資未來收益的唯一途徑。此外，我們還與OrbiMed簽訂了一項信貸協議，該協議包含限制我們支付股息能力的負面契約。
我們的憲章文件和特拉華州法律可以阻止股東認為有利的收購，也可能降低我們股票的市場價格。
我們修訂和重述的公司註冊證書以及我們修訂和重述的公司章程中包含的條款可能會推遲或阻止我們公司控制權的變更。這些規定還可能使股東選舉董事和採取其他公司行動變得更加困難。這些規定包括：
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規定了一個交錯三年任期的分類董事會； |
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授權我們的董事會發行有投票權或其他權利或優惠的優先股，這可能會阻止收購企圖或推遲控制權的改變； |
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禁止在董事選舉中進行累積投票； |
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規定我們董事會的空缺只能由當時在任的大多數董事填補，即使不到法定人數； |
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禁止通過、修訂或廢除我們修訂和重述的公司章程，或廢除我們修訂和重述的公司章程中關於選舉和罷免董事的規定，除非獲得有權在董事選舉中投票的股份的至少66.67%的批准； |
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禁止股東書面同意的行為； |
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限制可以召開股東特別會議的人員； |
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要求提前通知股東提名和提議。 |
這些規定可能會使股東更難更換董事會成員，從而挫敗或阻止股東試圖更換或撤換我們目前的管理層，董事會負責任命我們的管理層成員。
此外，我們須遵守特拉華州一般公司法(下稱“DGCL”)第203條所載的反收購條款。根據DGCL的第203條，一般情況下，公司不得與持有其股本15%或以上的任何股東進行業務合併，除非持有該股票的股東已持有該股票三年，或(除其他例外情況外)董事會已批准該交易。
75
我們修訂和重述的公司註冊證書、我們修訂和重述的章程以及特拉華州法律中的這些和其他條款可能會阻止潛在的收購企圖，降低投資者未來可能願意為我們的普通股支付的價格，並導致我們普通股的市場價格低於沒有這些條款的情況。
我們修訂並重述的公司註冊證書規定，特拉華州衡平法院將是我們與股東之間幾乎所有糾紛的獨家法庭，這可能會限制我們的股東在與我們或我們的董事、高級管理人員或員工的糾紛中獲得有利的司法論壇的能力。
我們修訂和重述的公司註冊證書規定，特拉華州衡平法院是以下事項的獨家論壇：
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代表我們提起的任何派生訴訟或法律程序； |
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任何聲稱我們的任何現任或前任董事、高級管理人員、僱員或股東違反受託責任或其他不當行為的訴訟； |
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根據DGCL、我們修訂和重述的公司證書或我們的修訂和重述的附例(兩者均可不時修訂)或DGCL授予特拉華州衡平法院管轄權的任何針對我們的索賠的訴訟；以及(B)根據DGCL、我們的修訂和重述的公司證書、或我們的修訂和重述的附例(兩者均可不時修訂)或DGCL授予特拉華州衡平法院管轄權的任何訴訟；以及 |
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任何主張受內政原則管轄的針對我們的索賠的行為。 |
我們的股東被視為已知悉並同意我們修訂和重述的公司註冊證書中與選擇論壇相關的條款。這一排他性法院條款可能會限制股東在司法法院提出其認為有利於與我們或我們的董事、高級管理人員或其他員工發生糾紛的索賠的能力，這可能會阻礙針對我們和我們的董事、高級管理人員和其他員工的訴訟。如果法院發現我們修訂和重述的公司註冊證書中的專屬法院條款在訴訟中不適用或不可執行，我們可能會產生與在其他司法管轄區解決糾紛相關的額外費用，這可能會嚴重損害我們的業務。
我們的董事和高級管理人員要求賠償可能會減少我們的可用資金，以滿足成功的第三方對我們的索賠，並可能減少我們的可用資金。
我們修訂和重述的公司註冊證書以及修訂和重述的章程規定，我們將在特拉華州法律允許的最大程度上對我們的董事和高級管理人員進行賠償。
此外，在DGCL第145條的允許下，我們修訂和重述的附例以及我們與董事和高級管理人員簽訂的賠償協議規定：
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我們將在特拉華州法律允許的最大範圍內，對以這些身份為我們服務或應我們的要求為其他商業企業服務的董事和高級管理人員進行賠償。特拉華州法律規定，如果該人本着善意行事，且該人合理地相信符合或不反對註冊人的最大利益，並且在任何刑事訴訟中沒有合理理由相信該人的行為是非法的，則公司可以對該人進行賠償； |
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在適用法律允許的情況下，我們可以酌情對員工和代理人進行賠償； |
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我們必須向我們的董事和高級管理人員墊付與訴訟辯護相關的費用，但如果最終確定該人沒有資格獲得賠償，該等董事或高級管理人員應承諾償還預付款； |
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根據我們修訂和重述的法律，我們將沒有義務就某人對我們或我們的其他受賠人提起的訴訟賠償該人，除非是我們董事會授權的訴訟或為執行賠償權利而提起的訴訟； |
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我們修訂和重述的附例所賦予的權利並不是排他性的，我們有權與我們的董事、高級職員、僱員和代理人簽訂賠償協議，併購買保險以賠償這些人；以及 |
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我們可能不會追溯修改和重述我們的法律條款，以減少我們對董事、高級管理人員、員工和代理人的賠償義務。 |
76
第二項股權證券的未登記銷售和收益使用。
我們首次公開發行普通股所得款項的使用
2020年8月21日，我們完成了普通股的首次公開募股(IPO)，根據承銷商的超額配售選擇權，我們發行和出售了6151,162股，其中包括802,325股，每股價格為24美元，總價約為1.476億美元。該股於2020年8月19日開始在納斯達克全球市場(Nasdaq Global Market)交易。本公司首次公開發售的股份的發售及出售是根據
證券交易委員會根據美國證券交易委員會於2020年8月18日宣佈生效的S-1表格註冊聲明(第333-240122號文件)(以下簡稱“註冊聲明”)，通過“證券法”(以下簡稱“註冊聲明”)進行註冊。是次發售於2020年8月6日開始，在出售根據註冊聲明登記的所有證券後終止。高盛公司(Goldman Sachs&Co.LLC.)、傑富瑞公司(Jefferies LLC)和派珀·桑德勒公司(Piper Sandler&Co.)擔任此次發行的管理承銷商。在扣除承保折扣和佣金以及約1220萬美元的發售費用後，我們籌集了約1.354億美元。所有這些費用都不是我們直接或間接支付給(I)我們的董事、高級職員或他們的聯繫人，(Ii)擁有我們普通股10%或以上的人，或(Iii)我們的關聯公司。招股説明書中描述的首次公開募股募集資金的計劃用途沒有實質性變化。我們首次公開募股(IPO)的淨收益已投資於短期、有息、投資級證券。
未登記的股權證券銷售
2020年8月31日，根據經修訂的第三份經修訂的公司註冊證書第IV條B節第5.2節的規定，我公司向持有本公司先前未發行的A系列優先股(“A系列優先股”)、B系列優先股(“B系列優先股”)和C系列優先股(“C系列優先股”)的每位持有者交付了A系列優先股和B系列優先股，以及A系列優先股和B系列優先股。優先股)一份通知，表明優先股轉換為我們的普通股和支付我們普通股的累計應計股息後，每個該等持有人持有的我們普通股的股票數量。
正如之前報道的那樣，從2017年9月22日到2018年1月8日，我們以每股8.22美元的收購價發行和出售了總計34,692,635股A系列優先股，總對價約為2.85億美元。2018年1月8日，我們以每股10.27美元的收購價發行和出售了總計973,828股B系列優先股，總對價約為1,000萬美元。2019年8月9日，我們以每股16.10美元的收購價發行和出售了總計3,105,320股C系列優先股，總對價約為5,000萬美元。上面披露的所有優先股股票數量和價格都反映了我們於2020年8月11日生效的8.215股1股反向股票拆分。
優先股是根據證券法第4(A)(2)節規定的豁免登記要求向投資者發行的，根據證券法第4(A)(2)節和根據證券法頒佈的條例D，有關發行人不涉及任何公開發行的交易，只要需要豁免登記，優先股就會向投資者發行。
在我們普通股的首次公開募股(IPO)中，我們所有已發行的優先股都轉換成了我們的普通股。此外，我們以普通股股票的形式向優先股持有者支付了累計應計股息。總體而言，之前發行的優先股的持有者總共收到了42,926,630股我們的未登記普通股，導致IPO後我們的已發行普通股總數為56,883,640股。所有的零碎股份都是以現金支付的。我們向優先股持有人發行的幾乎所有普通股都受鎖定協議的約束，鎖定協議從2020年8月18日IPO定價之日起180天到期。
項目3.高級證券違約
沒有。
項目4.礦山安全披露
不適用。
項目5.其他信息
沒有。
77
項目6.展品
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以引用方式成立為法團 |
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展品編號 |
描述 |
表格或 |
陳列品 |
申報日期 |
SEC文件 |
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3.1 |
和諧生物科技控股有限公司註冊證書的修訂和重新簽署。 |
8-K |
3.1 |
2020年8月21日 |
001-39450 |
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3.2 |
修訂和重新制定和諧生物科學控股公司的章程。 |
8-K |
3.2 |
2020年8月21日 |
001-39450 |
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4.1 |
註冊人普通股證書格式。 |
S-1 |
4.1 |
2020年8月6日 |
333-240122 |
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10.1† |
Harmonity Biosciences Holdings，Inc.2020獎勵計劃 |
S-8 |
10.2 |
2020年8月21日 |
333-248243 |
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10.2† |
和諧生物科技控股公司2020年獎勵計劃下期權協議格式。 |
S-8 |
10.3 |
2020年8月21日 |
333-248243 |
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10.3† |
和諧生物科技控股公司2020年度獎勵計劃下的限制性股票單位協議格式。 |
S-1 |
10.6 |
2020年8月11日 |
333-240122 |
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10.4† |
和諧生物科技控股公司2020年員工購股計劃。 |
S-1 |
10.7 |
2020年8月11日 |
333-240122 |
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10.5† |
修訂和重新簽署的就業協議，日期為2020年8月11日，由和諧生物科學有限責任公司和約翰·C·雅各布斯之間簽署。 |
S-1 |
10.8 |
2020年8月11日 |
333-240122 |
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10.6 |
和諧生物有限責任公司與每位董事和高管之間的賠償協議格式。 |
S-1 |
10.12 |
2020年8月11日 |
333-240122 |
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10.7† |
和諧生物科學，有限責任公司分離計劃。 |
S-1 |
10.13 |
2020年8月11日 |
333-240122 |
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10.8† |
和諧生物科技控股公司修訂並重新修訂了2017年股權激勵計劃。 |
S-1 |
10.3 |
2020年8月11日 |
333-240122 |
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10.9*† |
和諧生物科技控股公司非僱員董事薪酬計劃。 |
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31.1* |
根據2002年薩班斯-奧克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)第302節通過的《美國法典第18編第1350條》的認證。 |
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31.2* |
根據2002年薩班斯-奧克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)第302節通過的《美國法典第18編第1350條》的認證。 |
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32.1‡ |
根據2002年薩班斯-奧克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)第906節通過的《美國法典》第18編第1350節的認證。 |
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32.2‡ |
根據2002年薩班斯-奧克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)第906節通過的《美國法典》第18編第1350節的認證。 |
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101.INS* |
XBRL實例文檔 |
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101.SCH* |
XBRL分類擴展架構文檔 |
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101.CAL* |
XBRL分類擴展計算鏈接庫文檔 |
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101.LAB* |
XBRL分類擴展標籤Linkbase文檔 |
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101.PRE* |
XBRL分類擴展演示文稿鏈接庫文檔 |
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101.DEF* |
XBRL分類擴展定義Linkbase文檔 |
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_________________________
*現送交存檔。
‡隨函提供。
†指管理合同或補償計劃或安排。
78
簽名
根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式授權以下簽名者代表其簽署本報告。
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和諧生物科學控股有限公司 |
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依據： |
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/s/約翰·C·雅各布斯 |
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姓名： |
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約翰·C·雅各布斯 |
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標題：
日期： |
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總裁、首席執行官兼董事(首席執行官) 2020年11月12日
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依據： |
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/s/蘇珊·L·德雷克斯勒 |
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姓名： |
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蘇珊·L·德雷克斯勒 |
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標題：
日期： |
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首席財務官(首席財務官) 2020年11月12日
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