目錄
美國
證券交易委員會
華盛頓特區20549
表格10-Q
(馬克一)
根據1934年“證券交易法”第13或15(D)節規定的季度報告 |
截至2020年9月30日的季度
或
☐ | 根據1934年證券交易所法令第13或15(D)條提交的過渡報告 |
由_的過渡期
委託檔案編號：001-38898
應用治療公司
(註冊人的確切姓名，詳見其約章)
特拉華州 | 81-3405262 |
(州或其他司法管轄區) 公司或組織) | (I.R.S.僱主 |
第五大道545號，1400套房
紐約，紐約10017
(212) 220-9226
(註冊人主要執行辦公室的地址，包括郵政編碼和電話號碼，包括區號)
根據該法第12(B)條登記的證券：
每一類的名稱 | 交易代碼 | 每間交易所的註冊名稱 |
普通股，面值0.0001美元 | APLT | 納斯達克全球市場 |
勾選標記表示註冊人(1)是否已在過去12個月內(或在要求註冊人提交此類報告的較短期限內)提交了1934年《證券交易法》第13條或第15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內一直符合此類提交要求。☐：是，不是。
用複選標記表示註冊人是否已在過去12個月內(或在要求註冊人提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T規則第405條(本章232.405節)要求提交的所有互動數據文件。☐：是，不是。
用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司還是新興的成長型公司。請參閲“交易法”第12b-2條中“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小報告公司”和“新興成長型公司”的定義。
大型數據庫加速文件管理器 |
| ☐ |
| 加速的文件管理器 |
| ☐ |
| | | | |||
非加速文件管理器 | |
|
| 規模較小的新聞報道公司 |
| |
| | | | | | |
新興成長型公司 | | | | | | |
如果是一家新興的成長型公司，用複選標記表示註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據交易法第13(A)條提供的任何新的或修訂的財務會計準則。
用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如《交易法》第12b-2條所定義)。註冊人是否為空殼公司，是否為空殼公司(如交易法第12b-2條所定義)。☐表示註冊人是空殼公司，註冊人是空殼公司。
截至2020年11月11日，註冊人擁有22,488,081股普通股，每股面值0.0001美元。
目錄
目錄
| | 頁 |
| 關於前瞻性陳述的特別説明 | 2 |
第一部分： | 財務信息 | |
第1項 | 財務報表(未經審計) | 4 |
| 濃縮資產負債表 | 4 |
| 運營簡明報表 | 5 |
| 全面損失簡明報表 | 6 |
| 可轉換優先股和股東(虧損)股權簡明報表 | 7 |
| 現金流量表簡明表 | 9 |
| 未經審計的簡明財務報表附註 | 10 |
第二項。 | 管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析 | 28 |
項目3. | 關於市場風險的定量和定性披露 | 42 |
項目4. | 管制和程序 | 43 |
第二部分。 | 其他信息 | |
第1項 | 法律程序 | 43 |
第1A項 | 危險因素 | 43 |
第二項。 | 未登記的股權證券銷售和收益的使用 | 86 |
項目3. | 高級證券違約 | 86 |
項目4. | 礦場安全資料披露 | 86 |
第五項。 | 其他資料 | 86 |
第6項 | 陳列品 | 86 |
| 簽名 | 87 |
1
目錄
關於前瞻性陳述的特別説明
這份關於Form 10-Q的季度報告可能包含聯邦證券法根據1995年“私人證券訴訟改革法”的安全港條款制定的有關我們和我們的行業的“前瞻性陳述”，這些陳述涉及重大風險和不確定因素。除本Form 10-Q季度報告中包含的有關歷史事實的陳述外，其他所有陳述，包括有關我們的戰略、未來財務狀況、未來運營、預計成本、前景、計劃、管理目標和預期市場增長的陳述，均屬前瞻性陳述。在某些情況下，您可以通過諸如“目標”、“預期”、“假設”、“相信”、“考慮”、“繼續”、“可能”、“設計”、“到期”、“估計”、“預期”、“預測”、“目標”、“打算”、“可能”、“目標”、“計劃”、“預測”、“定位”、“潛在”等術語來識別前瞻性陳述。“尋求”、“應該”、“目標”、“將”、“將會”和其他類似的表達是對未來事件和未來趨勢的預測或指示，或這些術語或其他類似術語的否定。
這些前瞻性陳述主要基於我們目前對未來事件和財務趨勢的預期和預測，我們認為這些事件和財務趨勢可能會影響我們的財務狀況、經營結果、業務戰略和財務需求。這些前瞻性陳述會受到許多已知和未知的風險、不確定性和假設的影響，包括本季度報告10-Q表格中題為“風險因素”一節所描述的風險：
| ● | 新冠肺炎疫情對我們正在進行的臨牀試驗的時間和進度、我們的業務、運營結果、流動性和運營的潛在影響，以及我們緩解這些潛在影響的能力； |
| ● | 我們計劃開發和商業化我們的候選產品； |
| ● | 我們當前和未來的臨牀前研究和臨牀試驗以及我們的研發計劃的啟動、時間、進展和結果； |
| ● | 我們有能力利用任何候選產品的快速監管途徑； |
| ● | 我們對費用、未來收入、資本需求和額外融資需求的估計； |
| ● | 我們有能力以合理的條款成功收購或授權其他候選產品； |
| ● | 我們維持和建立合作關係或獲得額外資金的能力； |
| ● | 我們有能力獲得監管部門對我們當前和未來的候選產品的批准； |
| ● | 我們對潛在市場規模以及這類候選產品的市場接受率和程度的預期； |
| ● | 我們為營運資金需求提供資金的能力，以及我們對資本資源充足性的預期； |
| ● | 針對我們的業務和產品候選人，執行我們的業務模式和戰略計劃； |
| ● | 我們的知識產權狀況和專利權的期限； |
| ● | 有關我們的知識產權或其他專有權利的發展或爭議； |
| ● | 我們對政府和第三方付款人覆蓋面和報銷的期望； |
| ● | 我們在我們所服務的市場中競爭的能力； |
| ● | 政府法律、法規的影響及其責任； |
| ● | 與我們的競爭對手和我們的行業有關的發展；以及 |
| ● | 其他可能影響我們財務業績的因素。 |
2
目錄
上述風險清單並非詳盡無遺。本季度報告(Form 10-Q)的其他部分可能包含可能損害我們的業務和財務業績的其他因素。此外，我們的運營環境競爭激烈，變化迅速。新的風險因素時有出現，我們的管理層無法預測所有風險因素，也無法評估所有因素對我們業務的影響，或任何因素或因素組合可能導致實際結果與任何前瞻性陳述中包含或暗示的結果大不相同的程度。
鑑於這些前瞻性陳述中存在重大不確定性，您不應依賴前瞻性陳述作為對未來事件的預測。儘管我們相信本季度報告中的10-Q表格中包含的每個前瞻性陳述都有合理的依據，但我們不能保證前瞻性陳述中反映的未來結果、活動水平、業績或事件和情況將會實現或發生。您應該參考“風險因素”和“管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析”一節，討論可能導致我們的實際結果與前瞻性陳述中明示或暗示的結果大不相同的重要因素。此外，如果我們的前瞻性陳述被證明是不準確的，這種不準確可能是實質性的。除非法律要求，我們沒有義務公開更新任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件或其他原因。
除文意另有所指外，本季度報告中的術語“應用”、“應用治療”、“公司”、“我們”以及類似的引用均指應用治療公司。
3
目錄
第一部分-財務信息
第一項財務報表
應用治療公司。
濃縮資產負債表
(以千為單位，不包括每股和每股數據)
| | 截至 | | 截至 | | ||
| | 9月30日-- | | 十二月三十一號， | | ||
| | 2020 | | 2019 | | ||
|
| (未經審計) | | | | ||
資產 |
| | |
| | |
|
流動資產： |
| |
|
| |
|
|
現金和現金等價物 | | $ | 48,679 | | $ | 18,850 | |
投資 | | | 67,826 | | | 20,004 | |
預付費用和其他流動資產 | |
| 6,380 | |
| 7,301 | |
流動資產總額 | |
| 122,885 | |
| 46,155 | |
經營性租賃使用權資產 | | | 1,754 | | | 2,035 | |
押金和租賃權的改進 | | | 199 | | | 199 | |
總資產 | | $ | 124,838 | | $ | 48,389 | |
負債和股東權益 | |
| | |
|
| |
流動負債： | |
| | |
|
| |
經營租賃負債的當期部分 | | | 380 | | | 356 | |
應付帳款 | | | 1,945 | | | 8,793 | |
應計費用和其他流動負債 | |
| 18,177 | |
| 4,950 | |
流動負債總額 | |
| 20,502 | |
| 14,099 | |
非流動負債： | | | | | | | |
經營租賃負債的非流動部分 | | | 1,396 | | | 1,683 | |
非流動負債總額 | | | 1,396 | | | 1,683 | |
總負債 | |
| 21,898 | |
| 15,782 | |
股東權益： | |
|
| |
|
| |
普通股，面值0.0001美元；截至2019年9月30日和12月31日授權發行的1億股；截至2020年9月30日和2019年12月31日分別發行和發行的22,456,686股和18,531,560股 | |
| 2 | |
| 1 | |
額外實收資本 | |
| 240,074 | |
| 99,378 | |
累計其他綜合損失 | | | (94) | | | (2) | |
累積赤字 | |
| (137,042) | |
| (66,770) | |
股東權益總額 | |
| 102,940 | |
| 32,607 | |
總負債和股東權益 | | $ | 124,838 | | $ | 48,389 | |
簡明財務報表附註是這些報表的組成部分。
4
目錄
應用治療公司。
運營簡明報表
(以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
| | 三個月 | | 截至9個月 |
| ||||||||
|
| 9月30日-- | | 9月30日-- | | ||||||||
|
| 2020 |
| 2019 |
| 2020 |
| 2019 | | ||||
運營費用： | | | | | | | | | | | | | |
研究與發展 | | $ | 19,945 | | $ | 7,453 | | $ | 47,974 | | $ | 18,582 | |
一般和行政 | | | 10,020 | | | 3,294 | | | 22,744 | | | 9,331 | |
業務費用共計 | |
| 29,965 | | | 10,747 | |
| 70,718 | | | 27,913 | |
運營虧損 | |
| (29,965) | | | (10,747) | |
| (70,718) | | | (27,913) | |
其他收入(費用)，淨額： | |
|
| |
|
| |
| | |
| | |
利息收入(費用)，淨額 | |
| 131 | | | 34 | |
| 435 | | | 33 | |
其他收入(費用) | |
| (10) | | | — | |
| 11 | | | — | |
其他收入(費用)合計(淨額) | |
| 121 | | | 34 | |
| 446 | | | 33 | |
淨損失 | | $ | (29,844) | | $ | (10,713) | | $ | (70,272) | | $ | (27,880) | |
普通股股東應佔淨虧損--基本虧損和攤薄虧損 | | $ | (29,844) | | $ | (10,713) | | $ | (70,272) | | $ | (27,880) | |
普通股股東每股淨虧損--基本虧損和稀釋虧損 | | $ | (1.33) | | $ | (0.63) | | $ | (3.22) | | $ | (1.98) | |
加權平均已發行普通股-基本普通股和稀釋普通股 | |
| 22,426,203 | |
| 17,095,870 | |
| 21,790,207 | |
| 14,085,579 | |
簡明財務報表附註是這些報表的組成部分。
5
目錄
應用治療公司
簡明全面收益表(損益表)
(千)
(未經審計)
| | 三個月 | | 截至9個月 | | ||||||||
| | 9月30日-- | | 9月30日-- | | ||||||||
|
| 2020 |
| 2019 |
| 2020 |
| 2019 |
| ||||
淨虧損 | | $ | (29,844) | | $ | (10,713) | | $ | (70,272) | | $ | (27,880) | |
其他綜合收益(虧損) | | | | |
|
| |
| | |
| — | |
有價證券的未實現收益(虧損) | |
| (65) | |
| 11 | |
| (92) | |
| 11 | |
其他綜合收益(虧損)，税後淨額 | |
| (65) | |
| 11 | |
| (92) | |
| 11 | |
綜合收益(虧損)，税後淨額 | | $ | (29,909) | | $ | (10,702) | | $ | (70,364) | | $ | (27,869) | |
簡明財務報表附註是這些報表的組成部分。
6
目錄
應用治療公司
可轉換優先股和股東(虧損)股權簡明報表
(以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
| | 可轉換優先股 | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | ||||||||||
|
| 系列A |
| B系列 | |
| 普通股 |
| | |
| | |
| | | | | | ||||||||||||
|
| 敞篷車 |
| 敞篷車 | |
| $0.0001 |
| 附加 | | | |
| 累計其他 | | 總計 | |||||||||||||||
|
| 優先股 |
| 優先股 | | | 面值 | | 實繳 | | 累積 | | 綜合 | | 股東的 | ||||||||||||||||
|
| 股份 |
| 金額 |
| 股份 |
| 金額 |
|
| 股份 |
| 金額 |
| 資本 |
| 赤字 |
| 收入(虧損) | | 赤字 | ||||||||||
餘額，2019年1月1日 | | | 3,093,898 | | $ | 6,254 | | | 4,001,848 | | $ | 29,156 |
|
| | 5,513,531 | | $ | — | | $ | 1,665 | | $ | (21,257) | | $ | — | | $ | (19,592) |
發行B系列可轉換優先股換取現金，扣除發行成本為266美元 | | | — | | | — | | | 442,925 | | | 3,051 | | | | | | | | | | | | | | | | — | | | — |
發行與發行B系列可轉換優先股相關的普通股認股權證 | | | — | | | — | | | — | | | — | | | | | | | | | | 80 | | | | | | — | | | 80 |
基於股票的薪酬費用 | | | — | | | — | | | — | | | — | | | | | | | | | | 325 | | | | | | — | | | 325 |
淨損失 | | | — | | | — | | | — | | | — | | | | | | | | | | | | | (8,730) | | | — | | | (8,730) |
平衡，2019年3月31日 | | | 3,093,898 | | $ | 6,254 | | | 4,444,773 | | $ | 32,207 | | | | 5,513,531 | | $ | — | | $ | 2,070 | | $ | (29,987) | | $ | — | | $ | (27,917) |
首次公開發行結束時將A系列可轉換優先股轉換為普通股 | | | (3,093,898) | | | (6,254) | | | — | | | — | | | | 3,093,898 | | | — | | | 6,254 | | | — | | | — | | | 6,254 |
首次公開發行(IPO)結束時B系列可轉換優先股轉換為普通股 | | | — | | | — | | | (4,444,773) | | | (32,207) | | | | 4,444,773 | | | 1 | | | 32,207 | | | — | | | — | | | 32,208 |
首次公開發行(IPO)時發行普通股，扣除發行成本5383美元 | | | — | | | — | | | — | | | — | | | | 4,000,000 | | | — | | | 34,617 | | | — | | | — | | | 34,617 |
基於股票的薪酬費用 | | | — | | | — | | | — | | | — | | | | — | | | — | | | 3,279 | | | — | | | — | | | 3,279 |
淨損失 | | | — | | | — | | | — | | | — | | | | — | | | — | | | — | | | (8,437) | | | — | | | (8,437) |
平衡，2019年6月30日 |
| | — | | $ | — |
| | — | | $ | — | | | | 17,052,202 | | $ | 1 | | $ | 78,427 | | $ | (38,424) | | $ | — | | $ | 40,004 |
根據股權激勵計劃發行的普通股期權的行使 | | | — | | | — | | | — | | | — | | | | 81,988 | | | — | | | 226 | | | — | | | — | | | 226 |
基於股票的薪酬費用 | | | — | | | — | | | — | | | — | | | | — | | | — | | | 1,219 | | | — | | | — | | | 1,219 |
淨損失 | | | — | | | — | | | — | | | — | | | | — | | | — | | | — | | | (10,713) | | | — | | | (10,713) |
其他綜合收益(虧損) | | | — | | | — | | | — | | | — | | | | — | | | — | | | — | | | — | | | 11 | | | 11 |
平衡，2019年9月30日 | | | — | | $ | — | | | — | | $ | — | | | | 17,134,190 | | $ | 1 | | $ | 79,872 | | $ | (49,137) | | $ | 11 | | $ | 30,747 |
7
目錄
應用治療公司
可轉換優先股和股東(虧損)股權簡表(續)
(以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
| | 可轉換優先股 | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | ||||||||||
|
| 系列A |
| B系列 | |
| 普通股 |
| | |
| | | | | |
| | | ||||||||||||
|
| 敞篷車 |
| 敞篷車 | |
| $0.0001 |
| 附加 | | | | | 累計其他 |
| 總計 | |||||||||||||||
|
| 優先股 |
| 優先股 | | | 面值 | | 實繳 | | 累積 | | 綜合 | | 股東的 | ||||||||||||||||
|
| 股份 |
| 金額 |
| 股份 |
| 金額 |
|
| 股份 |
| 金額 |
| 資本 |
| 赤字 |
| 收入(虧損) |
| 赤字 | ||||||||||
平衡，2020年1月1日 | | | — | | $ | — | | | — | | $ | — |
|
| | 18,531,560 | | $ | 1 | | $ | 99,378 | | $ | (66,770) | | $ | (2) | | $ | 32,607 |
在二次公開發行時發行普通股，扣除發行成本714美元 |
| | — | |
| — |
| | — | |
| — | | | | 3,152,712 | |
| 1 | |
| 134,127 | |
| — | | | — | |
| 134,128 |
根據股權激勵計劃發行的普通股期權的行使 |
| | — | |
| — |
| | — | |
| — | | | | 35,027 | |
| 0 | |
| 81 | |
| — | | | — | |
| 81 |
定向增發發行成本 | | | — | | | — | | | — | | | — | | | | — | | | — | | | (41) | | | — | | | — | | | (41) |
普通股認股權證的行使 | | | — | | | — | | | — | | | — | | | | 249,978 | | | — | | | — | | | — | | | — | | | — |
基於股票的薪酬費用 | | | — | | | — | | | — | | | — | | | | — | | | — | | | 1,331 | | | — | | | — | | | 1,331 |
淨損失 | | | — | | | — | | | — | | | — | | | | — | | | — | | | — | | | (12,369) | | | — | | | (12,369) |
其他綜合收益 | | | — | | | — | | | — | | | — | | | | — | | | — | | | — | | | — | | | 91 | | | 91 |
平衡，2020年3月31日 | | | — | | | — | | | — | | | — | | | | 21,969,277 | | | 2 | | | 234,876 | | | (79,139) | | | 89 | | | 155,828 |
根據股權激勵計劃發行的普通股期權的行使 |
| | — | |
| — |
| | — | |
| — | | | | 324,614 | |
| — | |
| 1,342 | |
| — | | | — | |
| 1,342 |
定向增發發行成本 |
| | — | |
| — |
| | — | |
| — | | | | — | |
| — | |
| (6) | |
| — | | | — | |
| (6) |
二次公開發行成本 |
| | — | |
| — |
| | — | |
| — | | | | — | |
| — | |
| (25) | |
| — | | | — | |
| (25) |
表格S-3報價費用的登記 | | | — | | | — | | | — | | | — | | | | — | | | — | | | (495) | | | — | | | — | | | (495) |
普通股認股權證的行使 | | | — | | | — | | | — | | | — | | | | 37,251 | | | — | | | — | | | — | | | — | | | — |
基於股票的薪酬費用 | | | — | | | — | | | — | | | — | | | | — | | | — | | | 1,737 | | | — | | | — | | | 1,737 |
淨損失 | | | — | | | — | | | — | | | — | | | | — | | | — | | | — | | | (28,059) | | | — | | | (28,059) |
其他綜合收益(虧損) | | | — | | | — | | | — | | | — | | | | — | | | — | | | — | | | — | | | (118) | | | (118) |
平衡，2020年6月30日 | | | — | | | — | | | — | | | — | | | | 22,331,142 | | | 2 | | | 237,429 | | | (107,198) | | | (29) | | | 130,204 |
根據股權激勵計劃發行的普通股期權的行使 |
| | — | |
| — |
| | — | |
| — | | | | 125,544 | |
| — | |
| 242 | |
| — | | | — | |
| 242 |
基於股票的薪酬費用 |
| | — | |
| — |
| | — | |
| — | | | | — | |
| — | |
| 2,403 | |
| — | | | — | |
| 2,403 |
淨損失 |
| | — | |
| — |
| | — | |
| — | | | | — | |
| — | |
| — | |
| (29,844) | | | — | |
| (29,844) |
其他綜合收益(虧損) | | | — | | | — | | | — | | | — | | | | — | | | — | | | — | | | — | | | (65) | | | (65) |
平衡，2020年9月30日 |
| | — | | $ | — |
| | — | | $ | — | | | | 22,456,686 | | $ | 2 | | $ | 240,074 | | $ | (137,042) | | $ | (94) | | $ | 102,940 |
8
目錄
應用治療公司。
現金流量表簡明表
(千)
(未經審計)
| | 截至9個月 | ||||
| | 9月30日-- | ||||
|
| 2020 |
| 2019 | ||
來自經營活動的現金流： | | |
| | |
|
淨損失 | | $ | (70,272) | | $ | (27,880) |
對淨虧損與經營活動中使用的現金淨額進行調整： | |
| | | | |
基於股票的薪酬費用 | |
| 5,471 | | | 4,823 |
經營性租賃使用權資產攤銷 | | | 281 | | | — |
為長期租賃支付保證金和租賃權改進 | | | — | | | (230) |
經營租賃負債變動 | | | (263) | | | — |
營業資產和負債變動情況： | |
| | | | |
預付費用 | |
| 3,396 | | | (2,702) |
應付帳款 | |
| (6,739) | | | (1,327) |
應計費用和其他流動負債 | |
| 11,127 | | | 3,416 |
保險費攤銷 | | | 1,540 | | | — |
經營活動中使用的現金淨額 | |
| (55,459) | |
| (23,900) |
投資活動的現金流： | | | | | | |
購買可供出售的證券 | | | (127,558) | | | (19,878) |
出售可供出售證券所得款項 | | | 17,109 | | | — |
可供出售證券到期日收益 | | | 62,536 | | | — |
投資活動所用現金淨額 | | | (47,913) | | | (19,878) |
融資活動的現金流： | |
|
| |
|
|
發行B系列可轉換優先股所得款項，扣除現金髮行成本186美元 | |
| — | | | 3,131 |
二次公開發行的收益，扣除現金髮行成本為702美元 | | | 134,102 | | | — |
首次公開募股的收益，扣除承銷商佣金後的淨額 | |
| — | | | 37,200 |
延期發售費用的支付 | | | — | | | (2,463) |
支付定向增發發行費用 | | | (206) | | | — |
支付表格S-3註冊説明書的發售費用 | | | (493) | | | — |
償還短期借款 | | | (1,074) | | | — |
融資保險費首付 | | | (793) | | | — |
股權激勵計劃下普通股股票期權的行使 | |
| 1,665 | | | 227 |
融資活動提供的現金淨額 | |
| 133,201 | |
| 38,095 |
現金及現金等價物淨增(減) | |
| 29,829 | | | (5,683) |
期初現金及現金等價物 | |
| 18,850 | | | 18,748 |
期末現金和現金等價物 | | $ | 48,679 | | $ | 13,065 |
補充披露現金流信息： | |
|
| |
|
|
發行與B系列可轉換優先股相關的權證 | | $ | — | | $ | 80 |
貨架供應成本仍在應計費用中 | | $ | 2 | | $ | — |
為換取短期貸款而獲得的保險費 | | $ | (4,015) | | $ | — |
有價證券的未實現收益(虧損) | | $ | 92 | | $ | — |
首次公開募股後優先股轉換為股權 | | $ | — | | $ | 38,461 |
簡明財務報表附註是這些報表的組成部分。
9
目錄
應用治療公司。
簡明財務報表附註(未經審計)
1.重大會計政策的組織彙總
運營和業務
應用治療公司(以下簡稱“公司”)是一家臨牀階段的生物製藥公司，針對高度未得到滿足的醫療需求的適應症，針對經過驗證的分子靶標，開發一系列新的候選產品。特別是，該公司目前的目標是治療罕見的代謝性疾病，如半乳糖血症，以及糖尿病併發症，包括糖尿病性心肌病。該公司於2016年1月20日在特拉華州註冊成立，總部位於紐約。
2019年5月16日，公司完成首次公開發行(IPO)，以每股10.00美元的公開發行價發行和出售400萬股普通股，總收益4,000萬美元。扣除承保折扣、佣金和發行成本後，該公司的淨收益為3460萬美元。在首次公開招股完成前，本公司主要以出售可轉換優先股所得款項作為營運資金(見附註8)。
在首次公開募股方面，該公司對其普通股和可轉換優先股的已發行和流通股進行了1股55.2486股的拆分。股票拆分於2019年4月26日生效。由於股票遠期拆分，有權獲得零碎股份的股東獲得現金支付，而不是獲得零碎股份。隨附的簡明財務報表及其附註中列示的所有期間的所有股票和每股金額均已追溯調整(如適用)，以反映此次股票拆分。根據管理該等證券的協議條款，普通股相關已發行股票期權及其他股權工具的股份按比例增加，而各自的每股價值及行使價(如適用)則按比例減少。
在2019年5月16日IPO結束時，所有當時已發行的可轉換優先股一對一自動轉換為7538671股普通股。IPO結束後，沒有流通股可轉換優先股。
2019年11月12日，本公司完成定向增發(“定向增發”)，據此，本公司以每股14.5美元的價格發行及出售1,380,344股本公司普通股，扣除配售代理折扣及佣金及發售成本後所得款項淨額為1,840萬美元。
2020年1月28日，本公司完成了第二次公開發行(“第二次公開發行”)，據此，本公司以每股45.50美元的公開發行價發行和出售了2,741,489股普通股，並根據承銷商充分行使購買額外股份的選擇權額外出售了411,223股普通股。在扣除承銷折扣和佣金以及發行成本後，該公司從此次發行中獲得的淨收益總額為1.341億美元。
2020年6月4日，本公司提交了一份S-3表格的擱置登記聲明(“擱置登記聲明”)，根據該聲明，本公司可不時在一個或多個產品中出售證券，總髮行價最高可達3.0億美元。《貨架登記聲明》宣佈自2020年6月15日起生效。截至本季度報告(Form 10-Q)的提交日期，在此貨架登記下尚未出售任何證券。
2020年6月12日，公司作為銷售代理與高盛有限責任公司(下稱“高盛”)簽訂了股權分配協議(“股權分配協議”)，不時出售公司普通股，總髮行價最高可達1億美元。高盛可以作為公司的代理人，也可以作為委託人購買公司普通股的股份。截至2020年9月30日，本公司尚未根據股權分配協議出售任何普通股。
10
目錄
隨附的截至2020年9月30日和2019年12月31日的未經審計簡明財務報表以及截至2020年9月30日和2019年9月30日的三個月和九個月的未經審計簡明財務報表由本公司按照美國公認會計原則(“美國公認會計原則”)以及美國證券交易委員會(“證券交易委員會”)關於中期財務報表的規則和規定編制。按照美國公認會計原則編制的財務報表中通常包含的某些信息和腳註披露已根據此類規則和規定被精簡或省略。該等簡明財務報表應與本公司截至2019年12月31日止年度的經審計財務報表及其附註一併閲讀，該等報表包括於2020年3月13日提交給證券交易委員會的年報(“年報”)。
未經審計的簡明財務報表的編制基準與已審計財務報表相同。管理層認為，隨附的未經審計的簡明財務報表包含公平列報本公司截至2020年9月30日的財務狀況、截至2020年和2019年9月30日的三個月和九個月的經營業績以及截至2020年和2019年9月30日的九個月的現金流量所需的所有調整。這樣的調整是正常的，也是反覆出現的。截至2020年9月30日的3個月和9個月的運營結果並不一定代表截至2020年12月31日的一年可能預期的運營結果。
流動資金
隨着該公司繼續開發其候選藥物，該公司已經並預計至少在未來幾年內將繼續出現嚴重的運營虧損和負現金流。到目前為止，該公司還沒有產生任何收入，除非它成功完成開發並獲得監管部門對其候選產品的批准，否則預計不會產生收入。
管理層相信，公司現有的現金、現金等價物和投資將使公司能夠從這些財務報表發佈之日起繼續運營至少12個月。在這些財務報表發佈12個月後，該公司可能需要獲得額外的資金。該公司可能會通過公共或私人融資尋求額外的現金資源。
風險和不確定性
該公司面臨與生物技術行業公司相同的風險，包括但不限於：臨牀前研究和臨牀試驗失敗的風險、它可能確定和開發的任何候選產品需要獲得市場批准、成功地將其候選產品商業化並獲得市場認可、對關鍵人員的依賴、對專有技術的保護、遵守政府規定、競爭對手開發技術創新以及對第三方製造商的依賴。
預算的使用
按照美國公認會計原則編制財務報表要求管理層作出估計和假設，這些估計和假設會影響在財務報表日期報告的資產和負債的報告金額、或有資產和負債的披露以及報告期內報告的費用金額。實際結果可能與這些估計不同。
重大會計政策
編制簡明財務報表所使用的重要會計政策和估計載於本公司截至2019年12月31日止年度的經審核財務報表及其附註(載於年報)。除以下詳述外，在截至2020年9月30日的三個月和九個月期間，公司的重大會計政策沒有發生重大變化。
11
目錄
基於股票的薪酬-限制性股票單位
本公司按照權威性的股票補償指導意見對限制性股票單位進行核算。限制性股票單位的公允價值在授予日以本公司普通股在授予日的收盤價為基礎計量，在歸屬期間按直線原則確認為費用。沒收被確認為發生時基於股票的補償費用的減少。
融資D&O保險費
於2020年6月，本公司以短期票據為其董事及高級職員的個人保險及保費提供資金，本金約320萬美元，年利率為33.2%。截至2020年9月30日，應付票據餘額為210萬美元，包括在簡明資產負債表的應計費用和其他流動負債中。
近期會計公告
2020年1月1日，本公司採用ASU 2016-13。金融工具-信用損失(主題326)：金融工具信用損失的測量，它用被稱為當前預期信用損失(CECL)方法的預期損失方法取代了已發生損失方法。根據CECL方法計量的預期信貸損失適用於按攤餘成本計量的金融工具，包括應收貸款和持有至到期債務證券、表外信貸敞口以及出租人確認的租賃淨投資。ASC 326還對可供出售債務證券的會計進行了調整，要求將信用損失作為一種津貼而不是減記來列報。
FASB發佈了權威的指導意見，對報告資產信用損失的指導意見進行了修正，這些資產包括可供出售的有價證券和任何其他不被排除在合同規定的有權獲得現金的範圍之外的金融資產。對於可供出售的有價證券，信用損失的計量方式應類似於當前公認的會計準則；然而，ASU 2016-13，金融工具-信用損失(主題326)：金融工具信用損失的測量，將要求信貸損失作為一種補貼而不是減記。
對於處於未實現虧損狀態的可供出售債務證券，本公司評估公允價值下降是否是由於信用損失或其他因素造成的。管理層考慮公允價值低於攤餘成本的程度，證券信用評級的任何變化，以及與證券具體相關的不利條件。如果評估表明存在信用損失，則應計入以攤銷成本超過公允價值的金額為限的撥備。任何未通過信貸損失準備確認的減值都在其他全面收益中確認。
該公司採用ASC 326，採用修正的追溯法，對信貸損失準備的累積影響調整將反映在留存收益中。採用這一標準並沒有對公司的資產負債表產生影響，因為沒有發現信貸損失。
2018年8月，美國財務會計準則委員會發布了ASU第2018-13號文件。公允價值計量(主題820)：披露框架-公允價值計量披露要求的變化修改了公允價值計量的披露要求。新的指導意見在2019年12月15日之後的財年有效。自生效之日起，某些條款將前瞻性適用，而其他條款將追溯適用於提交的所有期間。修訂取消了某些披露要求，例如取消披露第3級公允價值計量的估值過程。更新中的其他修訂不會影響公司。該公司於2020年1月1日通過了修正案，對我們的財務報表沒有影響。
2019年12月，FASB發佈了ASU 2019-12，所得税：簡化所得税的會計核算。新準則旨在通過消除與期內税收分配方法、過渡期所得税計算方法和所得税計算方法有關的某些例外情況，簡化所得税的會計處理。
12
目錄
確認外部基差的遞延税項負債。新的指導方針還簡化了特許經營税的會計處理，頒佈了税法或税率的變化，並澄清了導致商譽計税基礎上升的交易的會計處理。該標準在2020年12月15日之後的年度期間和其內的過渡期內有效，並允許提前採用。採用該標準要求某些更改主要是前瞻性的，有些更改需要追溯。該公司目前正在評估採用ASU 2019-12將對其財務報表產生的影響。
2.許可協議
哥倫比亞大學
於二零一六年十月，本公司與哥倫比亞大學(“哥倫比亞大學”)受託人訂立許可協議(“二零一六年哥倫比亞協議”)，就若干專利取得收取專利費的獨家可再許可許可。作為簽訂2016年哥倫比亞協議的部分代價，本公司向哥倫比亞大學發行了相當於其發行時已發行普通股的5%的股份，並在發行時進行了全面稀釋。普通股在發行時的公允價值為50萬美元。該公司將被要求進一步向哥倫比亞大學支付總計130萬美元的款項，用於實現指定的開發和監管里程碑，以及總計100萬美元的款項，用於實現指定水平的年度總淨銷售額，每種情況下都與2016年哥倫比亞協議涵蓋的產品相關。該公司還將被要求向哥倫比亞大學支付按本公司、其附屬公司及其分許可人的許可產品淨銷售額的低至中至個位數百分比的分級特許權使用費，但須滿足特定的補償和減少。此外，公司被要求從2016年《哥倫比亞協議》生效10週年開始，每年向哥倫比亞大學支付具體的最低版税，這取決於許可產品的批准，金額在6位數左右。本公司並未根據2016年哥倫比亞協議授予任何再許可。但是，如果公司將2016年《哥倫比亞協議》下授予的權利再許可給一個或多個第三方，它將被要求向哥倫比亞大學支付從這些第三方收到的部分淨再許可收入，比例在10%到20%之間, 根據當時的發展階段，這類收入是從這些第三方獲得的。
2016哥倫比亞協議將在本公司在所有國家/地區的所有特許權使用費支付義務到期後終止。為方便起見，公司可在向哥倫比亞大學發出90天的書面通知後終止2016年的哥倫比亞協議。哥倫比亞大學在選擇時，可在以下情況下終止2016年哥倫比亞協議，或將授予公司的許可轉換為非獨家、不可再許可的許可：(A)公司在30天書面通知後未治癒的重大違約(如果公司正在努力糾正此類重大違約，則應延長至90天)，(B)公司未能實現指定的開發和融資里程碑事件，或(C)公司資不抵債。在此情況下，哥倫比亞大學可以選擇終止2016年哥倫比亞協議，或將授予公司的許可轉換為非排他性、不可再許可的許可，條件是：(A)公司在30天內書面通知未治癒的重大違約(如果公司正在努力糾正此類重大違約，則應延長至90天)；
2019年1月，公司與哥倫比亞大學簽訂第二份許可協議(《2019年哥倫比亞協議》)。根據2019年哥倫比亞協議，哥倫比亞大學授予該公司有版税的、可再許可的許可，該許可對某些專利是獨家的，對於某些專有技術是非獨家的，在每種情況下都可以開發、製造和商業化PI3K抑制劑產品。許可證發放是在全球範圍內進行的。根據2019年哥倫比亞協議，公司有義務使用商業上合理的努力來研究、發現、開發和營銷許可產品，以便在許可地區進行商業銷售，並遵守某些義務，在規定的時間段內實現指定的開發和資金里程碑。哥倫比亞大學保留使用許可技術進行非臨牀學術研究的權利，並授予第三方使用許可技術進行非臨牀學術研究的權利；前提是此類研究不是由商業實體或營利性實體資助的，也不會產生授予商業或營利性實體的權利。作為簽訂2019年哥倫比亞協議的對價，該公司象徵性地向哥倫比亞大學支付了預付款。該公司將被要求向哥倫比亞大學支付總計130萬美元的額外款項，用於實現特定的開發和監管里程碑，以及總計100萬美元的款項，用於實現指定水平的年總淨銷售額，每種情況下都與2019年哥倫比亞協議涵蓋的產品相關。該公司還將被要求向哥倫比亞大學支付按本公司、其附屬公司及其分許可人的許可產品淨銷售額的低至中至個位數百分比的分級特許權使用費，但須滿足特定的補償和減少。
13
目錄
此外，從2019年《哥倫比亞協議》生效十週年開始，公司需要向哥倫比亞大學支付規定的年度最低版税，具體金額取決於許可產品的批准，金額在六位數左右。
本公司並未根據2019年哥倫比亞協議授予任何再許可。但是，如果公司將根據2019年哥倫比亞協議授予的權利再許可給一個或多個第三方，它將被要求向哥倫比亞大學支付從這些第三方收到的淨再許可收入的一部分，比例在10%到50%之間，具體取決於從這些第三方收到此類收入時的發展階段。2019年哥倫比亞協議將在本公司在所有國家/地區的所有特許權使用費支付義務到期時終止。為方便起見，公司可在向哥倫比亞大學發出90天書面通知後終止2019年哥倫比亞協議。哥倫比亞大學可以選擇終止2019年哥倫比亞協議，或在以下情況下將授予公司的許可轉換為非排他性、不可再許可的許可：(A)公司在30天書面通知後未治癒的重大違約(如果公司正在努力糾正此類重大違約，則應延長至90天)，(B)公司未能實現指定的開發和融資里程碑事件，或(C)公司破產。
2019年3月，就2016年哥倫比亞協議，本公司與哥倫比亞大學簽訂了一份研究服務協議(“2019年哥倫比亞研究協議”)，目的是分析半乳糖症動物模型中腦組織的結構和功能變化，以及作為2016年哥倫比亞協議的一部分，其知識產權被授權給本公司的某些化合物對任何該等結構和功能變化的影響。2019年哥倫比亞研究協議的有效期為自生效之日起12個月；前提是公司可以在提前至少30天書面通知的情況下無故終止2019年哥倫比亞研究協議。2019年哥倫比亞研究協議涵蓋的服務將由哥倫比亞大學分兩部分提供，為期9個月。繼續實施2019年哥倫比亞研究協議第二部分的決定應完全由公司做出，並將取決於第一部分所進行的研究是否成功。考慮到哥倫比亞大學在第一部分中提供的服務，公司將被要求向哥倫比亞大學支付10萬美元的人員、用品和間接成本。如果公司決定繼續第二部分規定的研究，公司將被要求向哥倫比亞大學額外支付20萬美元。
2019年10月3日，關於2019年哥倫比亞協議，公司與哥倫比亞大學簽訂了研究服務協議(以下簡稱PI3K哥倫比亞研究協議)，並與《2016年哥倫比亞協議》、《2019年哥倫比亞協議》和《2019年哥倫比亞研究協議》集體簽訂了《哥倫比亞協議》，旨在分析用於治療淋巴系惡性腫瘤的PI3K抑制劑。研究服務協議的有效期為18個月，自生效之日起生效；前提是公司可以在至少30天前書面通知的情況下無故終止研究服務協議。在研究過程中，公司和哥倫比亞大學將審查所有已完成和正在進行的研究的結果，並決定是否繼續研究。考慮到哥倫比亞大學提供的服務，該公司將被要求向哥倫比亞大學支付40萬美元的人員配備、用品和間接成本。
在截至2020年9月30日的三個月和九個月中，該公司分別錄得0美元和30萬美元的研發費用，以及與哥倫比亞協議相關的一般和行政費用分別為3.3萬美元和10萬美元。在截至2019年9月30日的三個月和九個月內，公司記錄的研發費用分別為17,000美元和42,000美元，與哥倫比亞協議相關的一般和行政費用分別為28,000美元和30萬美元。從執行哥倫比亞協議到2020年9月30日，該公司總共產生了230萬美元的費用。
截至2020年9月30日，該公司欠哥倫比亞大學的款項有10萬美元計入應計費用，0美元計入應付賬款。截至2019年12月31日，該公司欠哥倫比亞大學的10萬美元計入應計費用，10萬美元計入應付賬款。
14
目錄
3.公允價值計量
下表彙總了截至2020年9月30日的公司金融資產和負債，這些資產和負債是根據公司截至2019年12月31日和截至2019年12月31日的年度經審計財務報表及其附註中的重要會計政策所描述的公允價值層次，在公允價值的經常性基礎上計量的，這些財務資產和負債包括在年度報告中。
| | 截至2020年9月30日 | ||||||||||
(千) | | 1級 | | 2級 | | 第3級 | | 總計 | ||||
現金 | | $ | 34,924 | | $ | — | | $ | — | | $ | 34,924 |
貨幣市場基金 | | | 13,755 | | | — | | | — | | | 13,755 |
現金和現金等價物合計 | | $ | 48,679 | | $ | — | | $ | — | | $ | 48,679 |
原始期限的存單 | | | — | | | 997 | | | — | | | 997 |
美國政府機構債務證券 | | | — | | | 66,829 | | | — | | | 66,829 |
總有價證券 | | $ | — | | $ | 67,826 | | $ | — | | $ | 67,826 |
按公允價值經常性計量的金融資產總額 | | $ | 48,679 | | $ | 67,826 | | $ | — | | $ | 116,505 |
對存單和美國政府機構債務證券的投資被歸類為2級，因為它們是使用不太活躍的市場的報價或其他直接或間接可觀察到的投入進行估值的。美國政府機構債務證券的公允價值是根據每個報告期來自多個來源的市場價格輸入的共識或加權平均價格得出的。
4.投資
有價證券
該公司將有價證券歸類為可供出售的證券，主要包括高質量的商業票據、公司債券和美國政府債務。本公司認為所有可供出售的證券，包括到期日超過12個月的證券，均可用於支持當前的運營流動性需求。該公司根據投資的性質及其在當前業務中的可獲得性將其投資歸類為當前投資。
下表按證券類型提供了公司截至2020年9月30日和2019年12月31日的有價證券：
| | 截至2020年9月30日 | | 截至2019年12月31日 | ||||||||||||||||||||
| | | | | 毛 | | 毛 | | |
| | | | | 毛 | | 毛 | | |
| ||||
| | | |
| 未實現 |
| 未實現 |
| 估計數 |
| | |
| 未實現 |
| 未實現 |
| 估計數 | ||||||
(千) | | 成本 | | 收益 | | 損失 | | 公允價值 | | 成本 | | 收益 | | 損失 | | 公允價值 | ||||||||
原始期限的商業票據、公司債券和存單 | | $ | 1,003 | | $ | - | | $ | (6) | | $ | 997 | | $ | 7,540 | | $ | — | | $ | (20) | | $ | 7,520 |
美國政府機構債務擔保 | | | 66,917 | | | 16 | | | (104) | | | 66,829 | | | 12,466 | | | 19 | | | (1) | | | 12,484 |
總計 | | $ | 67,920 | | $ | 16 | | $ | (110) | | $ | 67,826 | | $ | 20,006 | | $ | 19 | | $ | (21) | | $ | 20,004 |
本公司於2020年1月1日通過了美國會計準則第2016-13號《金融工具--信用損失(主題326)：金融工具信用損失的計量》，並前瞻性地應用了與可供出售債務證券相關的新修訂的信用減值指引。在新的指導方針下，在每個報告日期，實體必須對其處於未實現虧損狀態的個人可供出售債務證券進行評估，並確定是否
15
目錄
由於信用損失或其他因素導致的公允價值低於攤銷成本基礎。與信用損失相關的減少額在收益中計入信用損失費用，並計入相應的信用損失撥備，而與信用損失無關的減少額通過扣除税款的其他綜合收益記錄。截至2020年9月30日，我們的投資組合報告未實現虧損10萬美元。根據我們的評估，我們確定不需要信用損失準備金，因為下降與交易對手的潛在信用問題無關。這些投資的交易對手擁有很高的信用質量，投資級評級至少在AA+或以上，而且沒有違約的歷史。在公司債券投資組合中，沒有一項投資存在單獨的重大未實現虧損，總體上也沒有。截至2020年9月30日的未實現虧損總額為10萬美元，僅佔該投資組合攤銷成本總額的0.16%。此外，本公司並不打算出售該等投資，而在收回其攤銷成本基礎之前，本公司不太可能會被要求出售該等投資。因此，根據前述評估，本公司於截至2020年9月30日止三個月及九個月內並無錄得任何信貸虧損，公允價值跌破攤餘成本法之全部金額於全面損失表中計入除税後其他全面虧損之未實現虧損。未實現收益也在全面損失表中作為其他全面收益(虧損)反映在税後淨額中。
截至2020年9月30日和2019年12月31日，公司有價證券的合同到期日摘要如下：
| | 截至2020年9月30日 | | 截至2019年12月31日 | ||||||||||||||||||||
| | | | | 毛 | | 毛 | | |
| | | | | 毛 | | 毛 | | |
| ||||
| | | | | 未實現 | | 未實現 |
| 估計數 | | | | | 未實現 | | 未實現 |
| 估計數 | ||||||
(千) | | 成本 |
| 收益 |
| 損失 |
| 公允價值 |
| 成本 |
| 收益 |
| 損失 |
| 公允價值 | ||||||||
在一年或更短的時間內到期 | | $ | 67,920 | | $ | 16 | | $ | (110) | | $ | 67,826 | | $ | 20,006 | | $ | 19 | | $ | (21) | | $ | 20,004 |
在一到兩年內到期 | | | — | | | — | | | — | | | — | | | — | | | — | | | — | | | — |
總計 | | $ | 67,920 | | $ | 16 |
| $ | (110) | | $ | 67,826 | | $ | 20,006 | | $ | 19 |
| $ | (21) | | $ | 20,004 |
截至2020年9月30日，該公司的未實現收益總額為1.6萬美元，未實現虧損總額為10萬美元，這主要是由於某些美國政府機構債務證券的公允價值波動造成的。
在截至2020年9月30日的9個月中，該公司通過出售有價證券實現了5萬美元的毛利和4.8萬美元的毛利虧損。
截至2020年9月30日，處於未實現虧損頭寸小於或大於12個月的可供出售證券的未實現虧損和公允價值如下：
| | 截至2020年9月30日 | ||||||||||||||||
| | 未實現虧損頭寸不足12個月的證券 | | 未實現虧損頭寸超過12個月的證券 | | 總計 | ||||||||||||
| | 未實現 |
| 估計數 |
| 未實現 |
| 估計數 |
| 未實現 |
| 估計數 | ||||||
(千) | | 損失 | | 公允價值 | | 損失 | | 公允價值 | | 損失 | | 公允價值 | ||||||
原始期限的存單 | | $ | (6) | | $ | 748 | | $ | — | | $ | — | | $ | (6) | | $ | 748 |
美國政府機構債務擔保 | | | (104) | | | 22,149 | | | — | | | — | | | (104) | | | 22,149 |
總計 | | $ | (110) | | $ | 22,897 | | $ | — | | $ | — | | $ | (110) | | $ | 22,897 |
16
目錄
截至2019年12月31日，處於未實現虧損頭寸小於或大於12個月的可供出售證券的未實現虧損和公允價值如下：
| | 截至2019年12月31日 | ||||||||||||||||
| | 未實現虧損頭寸不足12個月的證券 | | 未實現虧損頭寸超過12個月的證券 | | 總計 | ||||||||||||
| | 未實現 |
| 估計數 |
| 未實現 |
| 估計數 |
| 未實現 |
| 估計數 | ||||||
(千) | | 損失 | | 公允價值 | | 損失 | | 公允價值 | | 損失 | | 公允價值 | ||||||
商業票據和公司債券 | | $ | (20) | | $ | 7,520 | | $ | — | | $ | — | | $ | (20) | | $ | 7,520 |
美國政府機構債務擔保 | | | (1) | | | 3,497 | | | — | | | — | | | (1) | | | 3,497 |
總計 | | $ | (21) | | $ | 11,017 | | $ | — | | $ | — | | $ | (21) | | $ | 11,017 |
截至2020年9月30日，我們不打算出售這些投資，也不太可能要求我們在攤銷成本基礎(可能即將到期)收回之前出售這些投資。與這些投資相關的未實現虧損主要是由於利率波動，而不是信貸質量的變化。
5.預付費用和其他流動資產
預付費用和其他流動資產包括以下內容：
|
| 9月30日-- |
| 12月31日， | ||
(千) | | 2020 | | 2019 | ||
預付研發費用 | |
| 3,196 | |
| 5,872 |
保險費資產 | | | 2,475 | | | — |
預付租金費用 | |
| 63 | |
| 142 |
預付保險費 | |
| 87 | |
| 1,196 |
應收利息 | | | 37 | | | 10 |
其他預付費用和流動資產 | |
| 522 | |
| 81 |
預付費用和其他流動資產總額 | | $ | 6,380 | | $ | 7,301 |
6.應計費用和其他流動負債
應計費用和其他流動負債包括以下各項：
|
| 9月30日-- |
| 12月31日， | ||
(千) | | 2020 | | 2019 | ||
應計臨牀前費用和臨牀費用 | | $ | 12,133 | | $ | 4,287 |
短期保險融資券 | | | 2,148 | | | — |
應計專業費用 | |
| 996 | |
| 345 |
應計薪酬和福利 | |
| 1,172 | |
| — |
應計商業費用 | | | 848 | | | — |
應計專利費用 | |
| 110 | |
| 54 |
其他 | |
| 770 | |
| 264 |
應計費用和其他流動負債總額 | | $ | 18,177 | | $ | 4,950 |
於2020年6月，本公司以短期票據為其董事及高級職員的個人保險及保費提供資金，本金約320萬美元，年利率為33.2%。應付票據餘額為210萬美元，於2020年9月30日計入簡明資產負債表的應計費用和其他流動負債。
17
目錄
7.股票薪酬
股權激勵計劃
2019年5月，公司董事會通過了其2019年股權激勵計劃(《2019年計劃》)，該計劃隨後獲得股東批准，並於2019年5月13日生效。因此，本公司經修訂的2016股權激勵計劃(“2016計劃”)將不會授予額外獎勵，而根據2016計劃授予的所有已購回、沒收、到期或取消的未償還股票獎勵將可根據其條款在2019年計劃下授予。2016年計劃將繼續管理根據該計劃授予的未償還股權獎勵。
2019年計劃規定向員工發行激勵性股票期權，並向公司員工、高級管理人員和董事以及非員工、顧問和關聯公司授予非法定股票期權、股票增值權、限制性股票獎勵、限制性股票單位獎勵、績效股票獎勵、績效現金獎勵和其他形式的股票獎勵。根據2019年計劃的條款，股票期權不得以低於授予當日公司普通股公平市值的行權價授予。2019年計劃由公司董事會薪酬委員會管理。
初步而言，根據2019年計劃規定的調整，根據2019年計劃可發行的公司普通股的最高數量為4530,000股，即(I)1,618,841股新股，加上(Ii)在2019年計劃生效時根據2016計劃可供發行獎勵的股份數量(不超過2,911,159股)，以及(Iii)受根據2016計劃授予的已發行股票期權或其他股票獎勵而沒收的任何股份的總和2019年計劃規定，自2020年1月1日起，根據2019年計劃保留和可供發行的股份數量將自動增加緊接12月31日之前的普通股流通股數量的5%，或董事會決定的較少數量的普通股。在公司資本發生某些變化的情況下，根據ISO的行使可能發行的普通股的總最高數量應等於13,000,000股普通股。根據2019年計劃授予的股票期權在授予後10年到期，通常授予時間超過4年。
截至2020年9月30日，本公司根據2016和2019年計劃保留了3942,536股供授予，2019年計劃下的未來可供授予的股票總數為801,745股。
基於股票的薪酬費用
截至2020年9月30日和2019年9月30日的三個月和九個月內，員工、董事和非員工的股票薪酬支出總額如下：
| | 三個月 | | 截至9個月 | ||||||||
| | 9月30日-- | | 9月30日-- | ||||||||
(千) |
| 2020 |
| 2019 |
| 2020 |
| 2019 | ||||
研究與發展 | | $ | 638 | | $ | 495 | | $ | $ 1,911 | | $ | 2,087 |
一般和行政 | |
| 1,765 | |
| 724 | |
| 3,560 | |
| 2,736 |
股票薪酬總費用 | | $ | 2,403 | | $ | 1,220 | | $ | 5,471 | | $ | 4,823 |
在截至2020年9月30日的9個月中，該公司授予了購買481,490股普通股的選擇權。在截至2020年9月30日的9個月中，公司還授予限制性股票單位購買145,126股普通股。在截至2020年9月30日的3個月和9個月，該公司記錄的基於股票的薪酬支出分別為240萬美元和550萬美元。
股票期權活動
截至2020年9月30日和2019年12月31日，未平倉期權分別為3942536個和4079888個。截至2020年9月30日的9個月內授予的期權的加權平均公允價值
18
目錄
2019年分別為每股24.74美元和4.71美元。截至2020年9月30日，未歸屬期權的未確認股票補償餘額總額為1850萬美元，預計將在2.4年內確認。
下表彙總了有關2020年9月30日未償期權的信息：
|
| |
| |
| 加權平均 |
| | | |
|
| |
| 加權的- |
| 剩餘 |
| 集料 | ||
| | 選項 |
| 平均值 |
| 合同 |
| 內在性 | ||
(單位為千，共享數據除外) | | 出類拔萃 | | 行使價格 |
| 期限(以五年為單位) | | 價值 | ||
截至2019年12月31日未償還 |
| 4,079,888 | | $ | 5.11 | | 8.26 | | $ | 82,327 |
授予的期權 |
| 481,490 | | | 40.56 | | | | | |
行使的期權 |
| (485,185) | | | 3.43 | | | | | 18,425 |
沒收 |
| (133,657) | | | 12.45 | | | | | |
過期 |
| — | | | | | | | | |
截至2020年9月30日未償還 |
| 3,942,536 | | $ | 11.16 | | 8.51 | | $ | 47,830 |
可於2020年9月30日行使 |
| 2,092,569 | | $ | 4.74 | | 8.14 | | $ | 33,858 |
截至2020年9月30日未歸屬 |
| 1,849,967 | | $ | 18.42 | | 8.91 | | $ | 13,972 |
授予僅包含服務條件的員工的股票期權的估值
每個基於服務歸屬的期權獎勵的公允價值是在授予之日使用Black-Scholes期權估值模型估計的，該模型基於下表所述的加權平均假設，針對截至2020年和2019年9月30日的9個月授予的期權。
| | 截至9個月 | | ||||
|
| 9月30日-- | | ||||
|
| 2020 |
| 2019 | | ||
預期期限(以年為單位) | | | 6.0 | | | 6.0 | |
波動率 |
| | 69.30 | % | | 68.52 | % |
無風險利率 |
| | 0.54 | % | | 2.26 | % |
股息率 | | | 0.00 | % | | 0.00 | % |
授予員工的包含服務、業績和市場條件的股票期權
在截至2019年9月30日的9個月內授予的股票期權包括159,502份股票期權，其中包含授予公司臨時首席財務官(“CFO”)的基於服務、業績和市場的歸屬條件，授予日期的公允價值為50萬美元，使用蒙特卡洛模擬模型進行估值。用蒙特卡羅模擬模型計算得出的服務年限從一天到三年不等。蒙特卡洛模擬模型中使用的假設如下：
過期時間(以年為單位) | | | 10.0 | |
波動率 |
| | 68.54 | % |
無風險利率 |
| | 2.64 | % |
股息率 | | | 0.00 | % |
權益成本 | | | 24.00 | % |
標的普通股公允價值(截至估值日) |
| $ | 5.85 | |
這些獎勵的補償費用在派生的服務期內確認，如果較早，則在滿足歸屬條件之前確認。基於業績的股票期權的條件是基於本公司完成首次公開募股(IPO)的條件，而基於市場的股票期權的條件是基於本公司普通股交易的未來價格在指定門檻或以上的基礎上。在截至2019年9月30日的9個月內，在服務和績效條件得到滿足後，79,779份包含服務和績效歸屬條件的股票期權被授予。
19
目錄
於2019年5月，本公司與臨時CFO訂立遣散費協議，自2019年5月31日(“終止日期”)起生效。作為這項遣散費安排的一部分，截至終止日期，公司加快了79,723項未歸屬期權的授予，這些期權最初是根據2016年計劃授予前首席財務官的。由於這一調整，本公司在截至2019年9月30日的9個月中記錄了60萬美元的股票薪酬支出，包括一般和行政費用。本公司將這項修改列為第III類修改，因為在修改日期，對獎勵歸屬的預期從不可能變為可能。因此，確認的基於股票的補償費用基於修改日期的公允價值。
截至2020年9月30日，沒有包含基於服務、基於業績和基於市場的歸屬條件的未償還股票期權。在截至2019年9月30日的9個月裏，公司記錄了80萬美元與這些獎勵相關的補償支出。
限制性股票單位活動
2020年3月9日，公司董事會批准根據2019年股權計劃向公司一名員工授予36,464股限制性股票單位(“RSU”)。四分之一的RSU應在授予之日後一年開始分成四個等額的年度分期付款，但員工必須在每個這樣的日期繼續提供服務。這些股票的價值為130萬美元，以公司普通股在2020年3月9日的收盤價每股34.28美元確定，將在四年的歸屬期間按比例直線攤銷。
2020年6月4日，公司董事會批准根據2019年股權計劃向公司員工發放108,662個RSU。四分之一的此類RSU在授予之日後一年開始分四次等額的年度分期付款，條件是各自的員工在每個這樣的日期繼續提供服務。這些股票的價值為480萬美元，以公司普通股在2020年6月4日的收盤價每股44.02美元確定，將在四年的歸屬期間按比例直線攤銷。
在截至2020年9月30日的三個月和九個月裏，RSU的股票薪酬攤銷分別為40萬美元和60萬美元。截至2020年9月30日，與非既得限制性股票獎勵相關的未攤銷補償成本約為550萬美元，加權平均剩餘攤銷期限為3.6年。
2019年員工購股計劃
2019年5月，公司董事會及其股東批准了2019年員工購股計劃，該計劃自2019年5月13日起生效。ESPP旨在符合經修訂的1986年美國國税法第423節所指的“員工股票購買計劃”。根據ESPP，最初預留供發行的普通股數量為18萬股。股東特別提款權計劃規定，自2020年開始至2029年止的每年第一天，在董事會批准的情況下，每年增加的股份相當於(I)自動增持日期前日曆月最後一天已發行普通股的1%和(Ii)360,000股中的較小者；但在任何該等增持日期之前，董事會可決定有關增持的金額將少於第(I)及(Ii)款所載數額。截至2020年9月30日，尚未根據ESPP發行普通股。首次發售期限尚未由董事會決定。
20
目錄
8.股東權益
截至2020年9月30日和2019年12月31日，本公司法定股本包括1億股普通股，每股面值0.0001美元和1000萬股優先股，每股面值0.0001美元。
普通股
投票
普通股持有人在股東大會上每持有一股普通股，有權投一票。沒有累積投票權。
股權分配協議
於2020年6月，我們與高盛訂立股權分配協議，不時出售本公司普通股，總髮行價為10000萬美元。我們根據股權分配協議發行和出售普通股的行為，根據修訂後的1933年證券法或證券法被視為“在市場上”發行。高盛有權就其服務獲得相當於根據股權分配協議作為銷售代理通過其出售的所有普通股的總髮售收益3.0%的補償。截至2020年9月30日，本公司尚未收到根據股權分配協議出售普通股所得款項。
優先股
2019年2月，該公司以每股7.49美元的價格發行了442,930股B系列優先股，總收益約為330萬美元。發行成本為30萬美元，其中包括髮行認股權證購買普通股的義務(見附註9)。
首次公開發售完成後，A系列已發行優先股(“A系列優先股”)及B系列優先股(統稱“優先股”)全部7,538,671股已按一對一方式轉換為普通股。截至2020年9月30日和2019年12月31日，沒有流通股優先股。
9.手令
發行A系列優先股的權證
2017年1月26日，關於A系列優先股的出售和發行，公司發行了股權分類認股權證，用於購買309,389股普通股(“2017年權證”)，價值20萬美元，並計入A系列優先股的發行成本。這些權證立即授予，行使價為每股2.49美元，將於2027年3月13日到期。
已發行權證的公允價值是使用Black-Scholes期權定價模型估計的，並對2017年的權證做出了以下假設。
合同期限(以三年為單位) |
| 10.0 |
|
波動率 |
| 74.48 | % |
無風險利率 |
| 3.20 | % |
股息率 |
| 0.00 | % |
21
目錄
2020年2月21日，兩名認股權證持有人以淨額無現金行使了185,634份期權，公司發行了176,092股普通股。2020年2月24日，一名認股權證持有人以淨額無現金行使了72,818份期權，公司發行了69,094股普通股。
隨2018年發行的債券發行的認股權證
2018年1月18日，本公司簽訂配售代理協議，根據該協議，本公司有責任發行與發行可轉換票據(即2018年票據)相關的普通權證。發行2018年票據和認股權證的義務按公允價值計入負債，最初為10萬美元，並計入2018年票據的發行成本。2018年11月5日，就2018年票據換股為B系列優先股的清償事宜，本公司發行了2018年票據認股權證，該認股權證在發行時為股權分類認股權證，用於購買76,847股普通股，價值30萬美元。2018年債券認股權證在發行時立即歸屬，行使價為每股6.59美元，將於2028年11月4日到期。
2020年2月24日，一名認股權證持有人在一次無現金行使中淨行使了386份期權，公司發行了333股普通股。2020年6月24日，一名認股權證持有人以淨額無現金行使了20,331份期權，公司發行了17,369股普通股。
發行B系列優先股的權證
於2018年11月及12月，就出售及發行B系列優先股而言，本公司有義務發行認股權證以購買72,261股普通股(統稱為“2018年權證”)，總價值為20萬美元，計入B系列優先股的發行成本。權證在發行後立即授予，行使價為每股8.24美元，自發行之日起10年內到期。
2018年權證的公允價值是在以下假設下使用Black-Scholes期權定價模型估算的：
合同期限(以三年為單位) |
| 10.0 |
|
波動率 |
| 73.22 | % |
無風險利率 |
| 2.70 | % |
股息率 |
| 0.00 | % |
於2019年2月，就出售及發行B系列優先股而言，本公司有責任發行認股權證以購買23,867股普通股(統稱為“2019年認股權證”)，總價值為10萬美元，計入B系列優先股的發行成本。權證在發行後立即授予，行使價為每股8.24美元，自發行之日起10年內到期。
2019年權證的公允價值是在以下假設下使用Black-Scholes期權定價模型估計的：
合同期限(以三年為單位) |
| 10.0 |
|
波動率 |
| 73.22 | % |
無風險利率 |
| 2.70 | % |
股息率 |
| 0.00 | % |
管理層用來評估權證價值的投入是高度主觀的。計算認股權證公允價值時使用的假設代表該公司的最佳估計，但這些估計涉及固有的不確定性和管理層判斷的應用。因此，如果因素髮生變化，公司使用不同的假設，認股權證的公允價值在未來可能會有很大不同。
22
目錄
2020年1月14日，一名認股權證持有人在一次無現金行使中淨行使220份期權，公司發行了146股普通股。2020年2月24日，一名認股權證持有人在一次無現金行使中淨行使了5193份期權，公司發行了4313股普通股。2020年6月24日，一名認股權證持有人以淨額無現金行使了24,309份期權，公司發行了19,882股普通股。
截至2020年9月30日，公司已發行的普通股認股權證摘要如下：
| | 權證 | |
截至2019年12月31日的未償還款項 | | | 462,364 |
已批出及已發行的認股權證 | |
| — |
行使認股權證 | |
| (308,891) |
交換的認股權證 | |
| — |
截至2020年9月30日的餘額 | | | 153,473 |
10.租契
下表彙總了該公司截至2020年9月30日的租賃資產和負債情況：
|
| |
| | |
淨資產負債 | | 資產負債表位置 | | 操作 | |
ROU-資產 | | 使用權資產 | | $ | 1,754 |
租賃負債(流動) | | 經營租賃負債，流動 | |
| 380 |
租賃負債(非流動) | | 非流動經營租賃負債 | |
| 1,396 |
下表彙總了該公司截至2020年9月30日的9個月的租賃相關成本：
租賃費 | | 運營説明書位置 | | 操作 | |
運營租賃成本 | | 一般和行政 | | $ | 121 |
總租賃成本 | | | | $ | 121 |
本公司經營租賃的平均租賃條款和折扣率如下：
| | 截至9個月 | | |
| | 9月30日-- | | |
其他資料 |
| 2020 | | |
加權平均剩餘租期 | | | | |
經營租賃 | | | 4.08年 | |
加權平均貼現率 | | | | |
經營租賃 | | | 5.69% | |
23
目錄
下表彙總了截至2020年9月30日的租賃負債到期日：
|
| 操作 | |
年 | | (千) | |
2020 | | $ | 117 |
2021 | | | 474 |
2022 | | | 486 |
2023 | | | 497 |
2024 | | | 424 |
此後 | | | — |
租賃付款總額 | | | 1,998 |
減去：利息 | | | 222 |
租賃總負債 | | $ | 1,776 |
11.所得税
2020年3月27日，美國國會通過了《冠狀病毒援助、救濟和經濟安全法》(CARE法案)，為新冠肺炎疫情提供一定的救濟。CARE法案規定了許多税收條款和其他刺激措施，包括關於先前和未來使用淨營業虧損的臨時改變，暫時改變之前和未來對利息扣除的限制，暫時暫停對社會保障税僱主部分的某些支付要求，對先前税收立法的技術修正，對某些合格的改善性房產的税收折舊，以及設立某些可退還的員工留任抵免。CARE法案沒有對我們截至2020年9月30日的9個月的財務報表產生實質性影響。我們繼續監測CARE法案可能產生的任何影響。
在截至2020年9月30日的9個月和截至2019年12月31日的年度內，由於管理層預測公司在不久的將來不會盈利，公司對聯邦和州遞延税項資產記錄了全額估值津貼。
12.福利計劃
本公司於2018年根據《國税法》第401(K)節設立了固定繳款儲蓄計劃。該計劃基本上涵蓋了所有符合最低年齡和服務要求的員工，並允許參與者在税前基礎上推遲部分年度薪酬。公司董事會可酌情決定對該計劃作出相應的貢獻。在截至2020年9月30日和2019年9月30日的9個月裏，該公司分別為該計劃提供了約10.6萬美元和5.1萬美元的等額捐款。
13.普通股每股淨虧損
普通股基本淨虧損的計算方法是將普通股股東可獲得的淨虧損除以該期間已發行普通股的加權平均股數。
每股普通股攤薄淨虧損是根據普通股所有潛在股份(包括股票期權、優先股、認股權證和可轉換為普通股的工具)在攤薄程度上的影響來計算的。截至2020年9月30日和2019年9月30日的三個月和九個月，普通股基本和稀釋後淨虧損相同，因為納入所有潛在的已發行普通股將是反稀釋的。
24
目錄
下表列出了截至2020年9月30日和2019年9月30日的三個月和九個月普通股基本淨虧損和稀釋後每股淨虧損的計算方法：
| | 三個月 | | ||||
|
| 9月30日-- | | ||||
(單位為千，共享數據除外) |
| 2020 |
| 2019 | | ||
分子： |
| | | | | | |
淨損失 | | $ | (29,844) | | $ | (10,713) | |
分母： | |
| | | | | |
加權平均已發行普通股 | |
| 22,426,203 | | | 17,095,870 | |
普通股股東每股淨虧損--基本虧損和稀釋虧損 | | $ | (1.33) | | $ | (0.63) | |
| | 截至9個月 | | ||||
|
| 9月30日-- | | ||||
|
| 2020 |
| 2019 | | ||
分子： |
| |
|
| |
| |
淨損失 | | $ | (70,272) | | $ | (27,880) | |
分母： | |
| | | | | |
加權平均已發行普通股 | |
| 21,790,207 | | | 14,085,579 | |
普通股股東每股淨虧損--基本虧損和稀釋虧損 | | $ | (3.22) | | $ | (1.98) | |
該公司的潛在攤薄證券，包括限制性股票單位、股票期權和認股權證，已被排除在每股攤薄淨虧損的計算之外，因為這將減少每股淨虧損。因此，用於計算普通股股東應佔基本淨虧損和稀釋後每股淨虧損的加權平均流通股數量是相同的。該公司根據截至2020年9月30日和2019年9月30日的三個月和九個月的已發行金額提出的下列潛在普通股不包括在普通股股東應佔稀釋每股淨虧損的計算中，因為計入這些股票將產生反稀釋效果：
| | 截至 | ||
| | 9月30日-- | ||
|
| 2020 |
| 2019 |
購買普通股的期權 |
| 3,942,536 | | 3,767,571 |
限制性股票單位 | | 145,126 | | — |
購買普通股的認股權證 |
| 153,473 | | 482,364 |
14.關聯方
於2018年12月，本公司與Alexandria Real Estate Equities，Inc.的子公司ARE-LaunchLabs NYC LaunchLabs LLC(“Alexandria LaunchLabs”)就使用Alexandria LaunchLabs空間內的特定房產達成協議(“LaunchLabs協議”)。公司董事會成員是Alexandria Real Estate Equities，Inc.的創始人和執行主席。在截至2020年9月30日和2019年9月30日的前三個月和九個月裏，公司根據LaunchLabs協議分別向Alexandria LaunchLabs支付了約3萬美元和1.4萬美元，分別支付了6.6萬美元和6.4萬美元，該協議在研發費用中得到確認。截至2020年9月30日，根據LaunchLabs協議，尚未向Alexandria LaunchLabs支付任何款項。
25
目錄
15.後續事件
物業租賃
於2020年10月23日，本公司就位於新澤西州恩格爾伍德懸崖的約720平方英尺新寫字樓簽訂租賃協議(“租賃”)。租約自二零二零年十一月一日(“生效日期”)起計，為期三年。根據該租契，該公司將在生效日期後第一年每月繳交約1,700元租金，而該租金將在生效日期一週年後每年按像徵式百分比增加。該公司還將支付房地產税增加，作為額外的租金，在一個基年。租賃期內的租賃債務總額約為10萬美元。
2020邁阿密許可協議
2020年10月28日，公司與邁阿密大學簽訂了一項許可協議(“2020邁阿密許可協議”)，涉及邁阿密大學(UM)、羅切斯特大學(UR)和倫敦大學學院(UCL)共同擁有的某些技術。UM獲得了UR和UCL的獨家代理權，授權他們各自擁有這項技術的權利。根據2020年邁阿密許可協議，UM代表自身以及UR和UCL向我們授予了一項有版税的可再許可許可，該許可對某些專利申請和可能授予的專利是獨家的，對於某些專有技術是非獨家的，在每種情況下，我們都可以研究、開發、製造、製造、使用、銷售和進口用於治療和/或檢測某些遺傳性神經病的產品，特別是由山梨醇脱氫酶(SORD)基因突變引起的那些遺傳性神經病。許可證發放是在全球範圍內進行的。根據2020年邁阿密許可協議，該公司有義務在許可地區使用商業上合理的努力開發、製造、營銷和銷售許可產品，並遵守某些義務，在規定的時間內達到指定的開發里程碑。UM保留UR和UCL將許可專利權和許可技術用於其內部非商業性教育、研究和臨牀患者護理目的的權利，包括用於贊助研究和與商業實體合作。由於根據2020年邁阿密許可協議向我們許可的技術是由美國政府授予的，因此根據該協議授予我們的許可受此類授予的條款以及美國政府在貝赫-多爾法案下的標準權利的約束，包括向政府授予非排他性、世界性的, 在任何專利下運營許可證的自由，以及在沒有豁免的情況下要求在美國大量生產產品的要求。
作為簽訂2020年邁阿密許可協議的對價，該公司有義務向UM支付一筆許可發放費，該費用分為兩次：第一次支付110萬美元，在許可日期30天內到期；第二次支付50萬美元，在許可日期一週年時支付。該公司將被要求每年向UM支付低六位數的許可證維護費。每年的許可證維護費可計入同年到期的任何運行特許權使用費和里程碑付款。該公司將被要求進一步向UM支付總計215萬美元，用於實現特定的專利和開發里程碑，以及總計410萬美元，用於實現包括管理批准在內的後期管理里程碑。公司還將被要求按我們、我們的聯屬公司和我們的分許可人的特許產品淨銷售額的低至中至個位數的百分比向UM支付版税，但須有特定的補償和減少。如果公司將根據2020年邁阿密許可協議授予的權利再許可給一個或多個第三方，公司將被要求向UM支付從這些第三方收到的非特許權使用費再許可收入的一部分，在兩位數的低百分比範圍內，這取決於從這些第三方收到這些收入的時間。
2020邁阿密期權協議
於2020年10月28日，本公司與邁阿密大學簽訂期權協議(“2020邁阿密期權協議”)，內容涉及UM可能從事和開發的與SORD神經病相關的某些研究活動和技術。根據2020年邁阿密期權協議，如果UM進行此類研究活動，則UM有義務授予我們訪問和使用研究成果的某些選擇權，並在我們在指定的時間期限內向UM支付特定款項後獲得任何相關專利權的許可。如果公司選擇
26
目錄
根據公司選擇獲得的權利，公司將被要求向UM支付低六位數到低七位數的款項，如果UM在指定的時間段內進行並完成某些研究活動，並且公司選擇獲得該研究結果的使用權，公司將有義務向UM支付高六位數到七位數中位數的某些里程碑式的付款。
27
目錄
第二項：管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析。
以下信息應與本季度報告(Form 10-Q)中包含的未經審計的財務信息及其註釋一起閲讀。以及年報所載經審計的財務資料及其附註。此外，本討論和分析包含前瞻性陳述，涉及許多風險和不確定性，包括但不限於“關於前瞻性陳述的特別説明”和“項目1A”中所述的風險和不確定性。本報告以及我們提交給證券交易委員會的其他報告中的“風險因素”，可能會導致實際結果與以下討論和分析中包含的前瞻性陳述中描述或暗示的結果大不相同。
概述
我們是一家臨牀階段的生物製藥公司，正在開發一系列新的候選產品，以針對高度未得到滿足的醫療需求的適應症中經過驗證的分子靶標。我們專注於分子和途徑，這些分子和途徑在疾病過程中的作用是眾所周知的，基於先前的研究，但之前由於療效和耐受性較差而未能生產出成功的產品。我們獨特的藥物開發方法利用最近的技術進步來設計改進的藥物，利用生物標記物的早期使用來確認生物活性，並專注於快速調控途徑的潛在使用。我們的第一個分子靶點是醛糖還原酶(AR)，這是一種在氧化應激條件下將葡萄糖轉化為山梨醇的酶，與多種疾病有關。先前抑制該酶的嘗試被非選擇性、非特異性的抑制所阻礙，這導致了有限的療效和顯著的非靶向安全效應。幾十年的前期研究已經很好地證實了AR激活的有害後果。我們的AR計劃目前包括三個小分子，它們都是AR的有效和選擇性抑制劑，但經過精心設計，具有獨特的組織滲透性特徵，以針對不同的疾病狀態，包括糖尿病併發症、心臟病和一種罕見的兒科代謝性疾病。使用與我們的AR抑制劑或ARI計劃類似的策略，我們還開發了一個針對選擇性抑制磷脂酰肌醇3-激酶(PI3K)亞單位的計劃，這些亞單位產生了早期腫瘤學管道。這種獨特的多方面藥物開發方法的結果是形成了一系列高度具體和有選擇性的候選產品，我們認為這些產品的風險大大降低，可以快速完成開發過程。我們計劃在2021年啟動這些適應症的臨牀計劃。
AT-007是我們正在開發的一種新型中樞神經系統(CNS)穿透性ARI，用於治療半乳糖血症，這是一種毀滅性的罕見的兒科代謝性疾病，會影響身體如何處理一種名為半乳糖的單糖，目前還沒有已知的治療方法或批准的治療方法。2019年5月，美國食品和藥物管理局(FDA)授予AT-007治療半乳糖症的孤兒藥物稱號。我們在2019年6月啟動了AT-007治療半乳糖血症的1/2期研究。這項研究是一項雙盲安慰劑對照試驗，評估AT-007在健康志願者中的安全性和藥代動力學，以及在成年半乳糖血症患者28天內每日口服一次的安全性、藥代動力學和生物標誌物效應。這項研究的關鍵生物標誌物結果是半乳糖血症患者AR形成的一種異常的半乳糖毒性代謝物半乳糖醇的減少。
2020年1月，我們公佈了積極的背線結果。與安慰劑相比，AT-007治療導致成年半乳糖血症患者血漿半乳糖醇顯著而強勁的降低。半乳糖醇的減少是劑量依賴性的，AT-007濃度越高，半乳糖醇減少的幅度越大。在測試的最高劑量(20毫克/公斤)下，AT-007與安慰劑相比，血漿半乳糖醇水平顯著降低45%-54%(p值小於0.01)。隨着時間的推移，半乳糖醇的減少是迅速和持續的。在接受安慰劑治療的患者中，沒有觀察到與基線相比有實質性的變化。AT-007耐受性良好，在半乳糖血症患者或在第一部分試驗中接受治療的72名健康志願者中沒有發現與藥物相關的不良反應。
2020年4月21日，該公司公佈了ACTION-半乳糖血症研究的全部結果。正如之前宣佈的那樣，每天服用一次20毫克/千克AT-007可使半乳糖症患者的半乳糖醇水平降低約50%。半乳糖醇水平下降迅速(在連續使用AT-007的6天內)，並在27天的治療期間持續。與安慰劑組相比，20 mg/kg組的半乳糖醇水平降低有統計學意義(p<0.05)。
28
目錄
20 mg/kg劑量，每天一次，40 mg/kg劑量隨後在健康志願者和半乳糖血症患者中進行了研究。40 mg/kg劑量是安全的，耐受性良好。
2020年6月15日，該公司宣佈了ACTION-半乳糖血症研究的40毫克/公斤隊列研究的背線結果。AT-007使血漿半乳糖醇降低了55%，與20 mg/kg劑量相比，療效逐漸提高。血漿半乳糖醇的降低與安慰劑相比有統計學意義(p
一項為期90天的作用半乳糖血症的安全性延長研究正在進行中。這項擴展研究對核心研究的患者和新的成年半乳糖血症患者開放。
2020年4月30日，FDA授予AT-007治療半乳糖血症的兒科罕見疾病稱號。FDA此前曾授予AT-007孤兒稱號。
2020年5月，該公司與FDA會面，討論正在進行的半乳糖血症開發計劃。具體地説，討論了半乳糖血症兒科研究的設計，FDA的反饋隨後被納入兒科研究方案。
2020年6月15日，該公司宣佈啟動ACTION-半乳糖血症兒童兒科註冊研究。與成人半乳糖血症試驗類似，這項兒科研究將評估安全性、藥代動力學和毒性生物標誌物半乳糖醇的減少。同時研究了三個年齡段：2-6歲、7-12歲和13-17歲。在對最初的兒科隊列的安全性數據進行分析後，可能會增加一個2歲以下兒童的額外隊列。這項核心研究由兩部分組成：劑量範圍發現部分，評估長達7天的連續劑量，以確定每個年齡組兒童的最佳劑量，隨後是一項90天的研究，評估安全性和生物標記物的有效性。核心研究完成後，所有參與者都可以選擇參加一項長期的開放標籤延長計劃，在該計劃中，安慰劑患者將改用活性藥物。行動-半乳糖血症成人推廣研究和行動-半乳糖血症兒童兒科研究都旨在主要納入家庭健康訪問，以限制旅行和接觸新冠肺炎的風險。
2020年8月14日，該公司收到美國食品和藥物管理局(FDA)的一封信，信中將ACTION-Kids研究部分臨牀擱置。部分臨牀擱置與對AT-007安全性的擔憂無關。在臨牀暫停時，這項研究正處於劑量範圍發現階段，部分臨牀暫停並沒有對正在進行的治療造成任何干擾。處於長期擴展階段的成人作用-半乳糖血症研究不受部分臨牀試驗的影響。截至本季度報告發布之日，該公司繼續與FDA密切合作，以解決該機構的問題，並儘快重新啟動這項研究。
該公司還從事AT-007治療另一種兒科罕見疾病PMM2-CDG的臨牀前工作。PMM2-CDG是一種糖基化障礙，由磷酸甘露糖變位酶2缺乏引起，導致類似於半乳糖血症的中樞神經系統症狀，包括智商低、震顫、言語和運動問題。醛糖還原酶在這種疾病中過度激活，是PMM2缺乏的代償結果，中樞神經系統滲透性ARI可能是一個令人信服的臨牀選擇。來自PMM2-CDG患者的成纖維細胞系的初步數據表明，AT-007治療增加了磷酸甘露糖變異酶2的活性。2020年8月，該公司獲得了PMM2-CDG中AT-007的兒科罕見疾病稱號，2020年9月，該公司獲得了這一適應症的孤兒稱號。該公司計劃於2021年在PMM2-CDG中進行AT-007的臨牀開發。
我們還在研究一種由山梨醇脱氫酶缺乏症引起的罕見疾病，稱為SORD缺乏症。醛糖還原酶是多元醇途徑中的第一個酶，將葡萄糖轉化為山梨醇。AR之後是山梨醇脱氫酶，山梨醇脱氫酶將山梨醇轉化為果糖。由於酶缺乏，SORD缺乏的患者在細胞和組織中積累了非常高水平的山梨醇，這會導致組織毒性，如周圍神經病和運動神經元疾病。最近對果蠅和SORD缺乏症細胞模型的研究表明，用ARI阻斷山梨醇的產生可能對這種疾病有好處。這個
29
目錄
該公司正在與研究人員合作，探索SORD缺乏疾病模型的潛在益處，並可能啟動一項臨牀開發計劃。此前已有與PMM2-CDG和SORD缺陷相關的知識產權申請。
AT-001是一種新型的ARI，具有廣泛的全身暴露和周圍神經通透性，我們正在開發用於治療糖尿病心肌病(DbCM)的藥物，DbCM是一種致命的心臟纖維化，目前尚無治療方法。我們完成了在大約120名2型糖尿病患者中評估AT-001的1/2期臨牀試驗，在該試驗中沒有觀察到藥物相關的不良反應或耐受性問題。2019年9月，我們宣佈在DbCM啟動AT-001的第三階段註冊試用。這項名為RISE-HF的研究將調查AT-001改善或防止糖尿病心肌病(DbCM)患者功能能力下降的能力，這些患者有發展為明顯心力衰竭的高風險。
6月13日至14日，該公司在2020年美國糖尿病協會(ADA)虛擬科學會議上公佈了AT-001治療DbCM的數據。這些報告包括關於我們的醛糖還原酶抑制劑計劃的全面數據和關於醛糖還原酶在高血糖中的作用的機制數據。這些報告包括關於我們下一代醛糖還原酶抑制劑背後的結構基礎和合理藥物設計的數據，以及闡明醛糖還原酶導致導致糖尿病併發症的細胞損傷的機制的數據。
2020年4月2日，該公司宣佈，美國食品和藥物管理局已經為AT-001開設了一家新冠肺炎藥店。AT-001研究人員發起的試驗是在Mt.西奈大學和紐約大學合作解決重症新冠肺炎患者的急性肺部炎症和心肌病問題。該公司還宣佈，該藥物將通過全美多家醫院的“指定患者”急救INDS免費提供給新冠肺炎的危重患者。
新冠肺炎可以引起明顯的心臟疾病，包括心肌病。AT-001已被證明可以防止心肌細胞的氧化損傷，並減少氧化誘導的損傷。嚴重情況下，新冠肺炎感染可導致急性呼吸窘迫綜合徵(ARDS)和炎症反應引起的急性肺炎症/損傷(ALI)。在膿毒症誘導的ALI動物模型中，醛糖還原酶抑制被證明通過減少細胞因子(如IL-6)、中性粒細胞向肺內的浸潤和肺炎性內皮細胞的激活而起到有益的作用並減輕疾病的嚴重程度。這些先導性研究的結果將在未來發表或公佈。
AT-104是一種雙選擇性PI3K抑制劑，用於治療T細胞急性淋巴細胞白血病(T-ALL)的臨牀前研究。AT-104在T-ALL的體外和體內模型中都顯示出顯著的益處。2020年9月，該公司獲得T-ALL中AT-104的兒科罕見疾病稱號。
2020年3月，公司聘請了一名首席商務官，並開始了商業基礎設施的擴建。因此，我們預計2020年商業支出將繼續增加，因為我們正在為潛在的半乳糖症商業推出做準備，包括與營銷、市場準入、市場研究和銷售以及預測相關的額外成本，以及與擴建相關的幾名新員工相關的薪酬支出增加。
自2016年成立以來，我們的業務一直專注於開發我們的候選產品、組織和配備我們的公司、業務規劃、籌集資金、建立我們的知識產權組合和進行臨牀試驗。我們沒有任何候選產品被批准銷售，也沒有產生任何收入。
自2016年成立以來，我們出現了重大運營虧損。我們能否產生足以實現盈利的產品收入，將取決於我們的一個或多個候選產品的成功開發和商業化。截至2020年9月30日的三個月和九個月，我們的淨虧損分別為2980萬美元和7030萬美元。截至2020年9月30日，我們的累計赤字為1.37億美元。我們預計，在可預見的未來，與我們正在進行的活動相關的費用將繼續大幅增加，運營虧損也將不斷增加。此外，我們預計與上市公司運營相關的額外成本是我們以前沒有發生過的，或者以前作為私人公司以較低的費率發生的，包括大量的法律、會計、投資者關係和其他費用。截至2020年9月30日，我們擁有1.165億美元的現金和現金等價物以及短期投資。
30
目錄
首次公開發行(IPO)
2019年5月16日，公司完成首次公開募股(IPO)，以每股10.00美元的公開發行價發行和出售400萬股普通股，總收益為4000萬美元。在扣除承保折扣和佣金以及發行成本後，該公司獲得了大約3460萬美元的淨收益。該股於2019年5月14日開始在納斯達克全球市場(Nasdaq Global Market)交易。IPO完成後，我們所有已發行的可轉換優先股將轉換為7,538,671股普通股。
2019年11月私募
2019年11月7日，我們與買方簽訂了定向增發證券購買協議。根據證券購買協議，買方購買了1,380,344股我們的普通股。每股收購價為14.50美元，淨收益約為1800萬美元。證券買賣成交發生在2019年11月12日。
2020年1月二次公開發行
2020年1月，我們以每股45.50美元的公開發行價發行和出售了2,741,489股普通股，並根據承銷商充分行使其在第二次公開發行中購買額外股份的選擇權額外出售了411,223股普通股。扣除承保折扣和佣金以及發行成本1.341億美元后，我們獲得的淨收益總額為1.341億美元。
我們運營結果的組成部分
營業收入
自成立以來，我們沒有產生任何收入，也不希望在不久的將來從產品銷售中獲得任何收入。如果我們針對候選產品的開發工作取得成功並獲得監管部門的批准，或者如果我們與第三方簽訂了協作或許可協議，我們未來可能會從產品銷售或協作或許可協議付款的組合中獲得收入。
營業費用
研發費用
研發費用主要包括我們的研究活動產生的成本，包括我們的發現努力和我們的候選產品的開發，包括：
| ● | 與員工有關的費用，包括從事研發職能的員工的工資、相關福利和股票薪酬費用； |
| ● | 支付給顧問的與我們的產品開發和監管工作直接相關的服務費用； |
| ● | 與合同研究組織(CRO)、合同製造組織(CMO)以及為我們進行臨牀前研究和臨牀試驗併為其提供用品的顧問簽訂協議而產生的費用； |
| ● | 與臨牀前活動和開發活動相關的成本； |
| ● | 與我們的技術和知識產權組合相關的成本；以及 |
31
目錄
| ● | 與遵守法規要求相關的成本。 |
我們的研發費用是按所發生的費用計算的。外部開發活動的成本是根據供應商提供給我們的信息對完成特定任務的進度進行評估而確認的。這些活動的付款基於個別協議的條款，這些條款可能與發生的成本模式不同，並在我們的財務報表中反映為預付或應計的研究和開發費用。
研發活動是我們商業模式的核心。我們預計，在可預見的未來，隨着我們繼續為我們的候選產品進行臨牀開發，並繼續發現和開發更多的候選產品，我們的研究和開發費用將繼續增加。如果我們的任何候選產品進入臨牀開發的後期階段，他們的開發成本通常會高於臨牀開發的早期階段，這主要是因為後期臨牀試驗的規模和持續時間都有所增加。從歷史上看，我們的研發費用主要與AT-001、AT-007和我們的ARI計劃的開發有關。當我們推進我們的候選產品時，我們希望將我們的直接外部研發成本分攤到每個適應症或候選產品上。
一般和行政費用
一般和行政費用主要包括高管、財務和商業職能人員的工資和其他相關成本，包括基於股票的薪酬。一般和行政費用還包括法律、會計、審計、税務和諮詢服務的專業費用；差旅費用；以及與設施有關的費用，其中包括設施租金和維修的分配費用以及其他運營成本。
商業費用包括商業人員的工資支出，以及營銷、市場研究、市場準入和其他重點投資，以支持候選藥物的推出，產生商業潛力和價值主張的證據，並最大限度地發揮潛在業務開發交易的槓桿作用。商業費用包括在一般費用和行政費用中。
我們預計未來我們的一般和管理費用將會增加，因為我們增加了一般和管理人員，以支持我們對候選產品的持續研發和潛在的商業化。我們還預計與上市公司相關的費用將增加，包括會計、審計、法律、監管和税務合規服務的成本；董事和高級管理人員的保險成本；以及投資者和公關成本。
其他收入(費用)，淨額
其他收入(費用)，淨額由利息收入(費用)、淨額和其他收入(費用)組成。利息收入(費用)，淨額主要包括我們的現金和現金等價物以及有價證券的利息收入。其他收入(費用)主要包括銷售有價證券的已實現損益。
32
目錄
運營結果
截至2020年和2019年9月30日的三個月
下表彙總了截至2020年9月30日和2019年9月30日的三個月的運營結果：
| | (未經審計) | | ||||
| | 三個月 | | ||||
|
| 9月30日-- | | ||||
(千) | | 2020 |
| 2019 | | ||
業務費用： | | |
|
| |
| |
研究與發展 | | $ | 19,945 | | $ | 7,453 | |
一般和行政 | |
| 10,020 | | | 3,294 | |
業務費用共計 | |
| 29,965 | | | 10,747 | |
運營損失 | |
| (29,965) | | | (10,747) | |
其他收入(費用)，淨額： | |
| | | | | |
利息收入(費用)，淨額 | | | 131 | | | 34 | |
其他收入(費用) | | | (10) | | | — | |
其他收入(費用)，淨額 | | | 121 | | | 34 | |
淨損失 | | $ | (29,844) | | $ | (10,713) | |
研發費用
下表彙總了截至2020年9月30日和2019年9月30日的三個月的研發費用：
| | 三個月 | | | | ||||
|
| 9月30日-- | | | |||||
(千) | | 2020 |
| 2019 |
| 增加 | |||
臨牀和臨牀前 | | $ | 9,689 | | $ | 5,137 | | $ | 4,552 |
藥品生產和製劑 | |
| 8,349 | | | 1,129 | |
| 7,220 |
人事費用 | |
| 818 | | | 657 | |
| 161 |
以股票為基礎的薪酬 | | | 638 | | | 495 | | | 143 |
監管和其他 | |
| 451 | | | 35 | |
| 416 |
研發費用總額 | | $ | 19,945 | | $ | 7,453 | | $ | 12,492 |
截至2020年9月30日的三個月的研發費用為1990萬美元，而截至2019年9月30日的三個月的研發費用為750萬美元。在截至2020年9月30日的三個月中，增加1250萬美元的主要原因是：
| ● | 臨牀和臨牀前費用增加460萬美元，主要是由於AT-007 ACTION-半乳糖血症成人推廣研究、AT-007 ACTION-半乳糖血症兒童註冊研究和AT-001階段3 Rise-HF臨牀研究的進展； |
| ● | 藥品製造和配方成本增加720萬美元，主要用於支持2020年生產活動的原材料交付以及AT-001和AT-007藥品批次的完成和發佈； |
| ● | 由於為支持我們的臨牀項目而增加的員工人數，增加了20萬美元的人事費用； |
| ● | 在截至2020年9月30日的三個月中，由於新的股票期權和限制性股票單位授予，基於股票的薪酬增加了10萬美元；以及 |
33
目錄
| ● | 在截至2020年9月30日的三個月中，由於臨牀諮詢費的增加，監管和其他費用增加了40萬美元。 |
一般和行政費用
下表彙總了截至2020年9月30日和2019年9月30日的三個月的一般和行政費用：
| | 三個月 | | | | ||||
|
| 9月30日-- | | | | ||||
(千) |
| 2020 |
| 2019 |
| 增加 | |||
人事費用 | | $ | 1,623 | | $ | 428 | | $ | 1,195 |
以股票為基礎的薪酬 | | | 1,765 | | | 724 | | | 1,041 |
律師費和律師費 | |
| 2,114 | | | 1,131 | |
| 983 |
商業費用 | | | 2,361 | | | — | | | 2,361 |
保險費 | | | 1,027 | | | 785 | | | 242 |
其他費用 | |
| 1,130 | | | 226 | |
| 904 |
一般和行政費用總額 | | $ | 10,020 | | $ | 3,294 | | $ | 6,726 |
截至2020年9月30日的三個月，一般和行政費用為1000萬美元，而截至2019年9月30日的三個月為330萬美元。在截至2020年9月30日的三個月中，增加670萬美元的主要原因是：人事支出增加120萬美元，員工人數增加導致基於股票的薪酬增加100萬美元；由於上市公司的運營和相關成本增加，法律和專業費用增加100萬美元；設立商務部門增加240萬美元；保險成本增加20萬美元；租金和其他辦公費用增加帶來90萬美元的其他支出。
利息收入(費用)，淨額
截至2020年9月30日的三個月的利息收入為10萬美元，而截至2019年9月30日的三個月的利息收入為3.4萬美元。這一變化主要與截至2020年9月30日的三個月的公司有價證券利息收入6780萬美元有關，而截至2019年9月30日的三個月只有1990萬美元。
其他收入(費用)
截至2020年9月30日的三個月，其他支出為1萬美元，而截至2019年9月30日的三個月為零。這一變化主要與2020年出售有價證券相關的已實現虧損1萬美元有關。截至2019年9月30日止三個月期間，本公司並無出售其持有的有價證券。
34
目錄
截至2020年和2019年9月30日的9個月
下表彙總了截至2020年9月30日和2019年9月30日的9個月的運營結果：
| | 截至9個月 | | ||||
|
| 9月30日-- | | ||||
(千) |
| 2020 |
| 2019 | | ||
業務費用： |
| |
|
| |
| |
研究與發展 | | $ | 47,974 | | $ | 18,582 | |
一般和行政 | |
| 22,744 | | | 9,331 | |
業務費用共計 | |
| 70,718 | | | 27,913 | |
運營損失 | |
| (70,718) | | | (27,913) | |
其他收入(費用)，淨額： | |
| | | | | |
利息收入(費用)，淨額 | | | 435 | | | 33 | |
其他收入(費用) | | | 11 | | | — | |
其他收入(費用)，淨額 | | | 446 | | | 33 | |
淨損失 | | $ | (70,272) | | $ | (27,880) | |
研發費用
下表彙總了截至2020年9月30日和2019年9月30日的9個月的研發費用：
| | 截至9個月 | | | | ||||
|
| 9月30日-- | | | |||||
(千) |
| 2020 |
| 2019 |
| 增加 | |||
臨牀和臨牀前 | | $ | 24,167 | | $ | 11,298 | | $ | 12,869 |
藥品生產和製劑 | |
| 18,336 | | | 2,898 | |
| 15,438 |
人事費用 | |
| 2,529 | | | 1,996 | |
| 533 |
以股票為基礎的薪酬 | | | 1,911 | | | 2,087 | | | (176) |
監管和其他 | |
| 1,031 | | | 303 | |
| 728 |
研發費用總額 | | $ | 47,974 | | $ | 18,582 | | $ | 29,392 |
截至2020年9月30日的9個月的研發費用為4800萬美元，而截至2019年9月30日的9個月的研發費用為1860萬美元。在截至2020年9月30日的9個月中，增加2940萬美元的主要原因是：
| ● | 臨牀和臨牀前費用增加了1290萬美元，主要是因為AT-007 ACTION-半乳糖血症延伸研究和ACTION-半乳糖血症兒童註冊臨牀試驗研究的開始，以及AT-001第3階段RISE-HF研究的進展； |
| ● | 藥品製造和配方成本增加1540萬美元，主要是由於2020年生產活動的開始以及相關的原材料交付和AT-001和AT-007藥品批次的發佈； |
| ● | 由於為支持我們的臨牀項目而增加的員工人數，人員開支增加了50萬美元； |
| ● | 基於股票的薪酬減少20萬美元，原因是在截至2019年9月30日的9個月中，由於首次公開募股(IPO)後加速某些期權授予而確認的修改費用增加，但這一減少被截至2020年9月30日的9個月因新的股票期權和限制性股票授予而確認的費用增加所抵消；以及 |
35
目錄
| ● | 在截至2020年9月30日的9個月中，由於許可證費和臨牀諮詢費的增加，監管和其他費用增加了70萬美元。 |
一般和行政費用
下表彙總了截至2020年9月30日和2019年9月30日的9個月的一般和行政費用：
| | 截至9個月 | | | | ||||
|
| 9月30日-- | | | | ||||
(千) |
| 2020 |
| 2019 |
| 增加 | |||
人事費用 | | $ | 3,987 | | $ | 1,108 | | $ | 2,879 |
以股票為基礎的薪酬 | | | 3,560 | | | 2,736 | | | 824 |
律師費和律師費 | |
| 6,565 | | | 3,202 | |
| 3,363 |
商業費用 | | | 3,128 | | | - | | | 3,128 |
保險費 | | | 2,723 | | | 1,201 | | | 1,522 |
其他費用 | |
| 2,782 | | | 1,084 | |
| 1,698 |
一般和行政費用總額 | | $ | 22,745 | | $ | 9,331 | | $ | 13,414 |
截至2020年9月30日的9個月，一般和行政費用為2270萬美元，而截至2019年9月30日的9個月為930萬美元。在截至2020年9月30日的9個月中，增加的1340萬美元主要是由於員工人數增加而增加的人事費用290萬美元和基於股票的薪酬費用80萬美元，由於法律和諮詢費增加而增加的專業費用340萬美元，與設立商務部有關的310萬美元，用於D&O保險費的保險費用增加150萬美元，以及主要由於公關服務、差旅費用和租金而增加的170萬美元的其他費用。
利息收入(費用)，淨額
截至2020年9月30日的9個月的利息收入為40萬美元，而截至2019年9月30日的9個月的利息收入為3.3萬美元。這一變化主要與本公司截至2020年9月30日的三個月的有價證券利息收入6780萬美元有關，而截至2019年9月30日的三個月的利息收入僅為1990萬美元。
其他收入
截至2020年9月30日的9個月，其他收入為11,000美元，而截至2019年9月30日的9個月為零。這一變化是由於與出售有價證券相關的已實現淨收益1.1萬美元和外匯交易淨收益。
流動性與資本資源
自公司成立至2020年9月30日，我們沒有產生任何收入，並因運營而出現重大運營虧損和負現金流。我們預計，截至2020年9月30日，我們現有的現金和現金等價物以及1.165億美元的短期投資將足以支付從本季度報告10-Q表格之日起至少12個月的運營費用和資本支出需求。
36
目錄
現金流
下表彙總了我們每一期的現金流：
| | 截至9個月 | ||||
|
| 9月30日-- | ||||
(千) |
| 2020 |
| 2019 | ||
經營活動中使用的現金淨額 | | $ | (55,459) | | $ | (23,900) |
投資活動所用現金淨額 | |
| (47,913) | | | (19,878) |
融資活動提供的現金淨額 | |
| 133,201 | | | 38,094 |
現金及現金等價物淨增(減)額 | | $ | 29,829 | | $ | (5,684) |
經營活動
截至2020年9月30日的9個月，經營活動中使用的淨現金為5550萬美元。在截至2020年9月30日的9個月中，增加的主要原因是我們的淨虧損7030萬美元，應付賬款減少670萬美元，經營租賃負債減少30萬美元。預付費用增加了340萬美元，應計費用和其他流動負債增加了1110萬美元，基於非現金股票的補償開支增加了550萬美元，保險費攤銷了150萬美元，經營租賃使用權資產攤銷了30萬美元，部分抵消了這一增長。
截至2019年9月30日的9個月，運營活動中使用的淨現金為2390萬美元。在截至2019年9月30日的9個月中，增加的主要原因是我們的淨虧損2780萬美元，預付費用增加270萬美元，應付賬款減少130萬美元，但應計費用和其他流動負債增加340萬美元，以及基於非現金股票的薪酬支出增加480萬美元，部分抵消了這一增長。
投資活動
截至2020年9月30日的9個月，用於投資活動的淨現金為4790萬美元，與我們以4790萬美元購買可供出售證券有關。
截至2019年9月30日的9個月，投資活動中使用的淨現金為1990萬美元，與我們對有價證券的1990萬美元投資有關。
籌資活動
在截至2020年9月30日的9個月中，融資活動提供的現金淨額為1.332億美元，主要來自二次公開發行的現金收益1.341億美元和根據2019年計劃行使普通股期權的170萬美元。但與私募及貨架登記聲明有關的70萬元發售費用、110萬元短期借款，以及80萬元融資保險費的首期付款，部分抵銷了這筆款項。
2020年6月，我們與高盛簽訂了股權分配協議，不時出售本公司普通股，總髮行價最高可達1億美元。截至2020年9月30日，本公司尚未收到根據股權分配協議出售普通股所得款項。
在截至2019年9月30日的9個月中，融資活動提供的淨現金為3810萬美元，主要來自IPO的現金收益(扣除承銷成本)3720萬美元，以及發行B系列優先股帶來的310萬美元現金收益。與我們首次公開募股相關的遞延融資成本約為250萬美元，部分抵消了這一影響。
37
目錄
資金需求
我們預計，與我們正在進行的活動相關的費用將大幅增加，特別是在我們推進候選產品的臨牀前活動和臨牀試驗的情況下。我們預計，在以下情況下，我們的費用將大幅增加：
| ● | 繼續對我們的候選產品進行持續和有計劃的開發； |
| ● | 為我們當前和未來的候選產品啟動、實施和完成任何正在進行的、預期的或未來的臨牀前研究和臨牀試驗； |
| ● | 為任何成功完成臨牀試驗的候選產品尋求市場批准； |
| ● | 建立銷售、營銷、製造和分銷基礎設施，將我們可能獲得市場批准的任何當前或未來候選產品商業化； |
| ● | 尋求發現和開發更多的候選產品； |
| ● | 通過藥物、候選產品或技術的收購或許可，繼續建立候選產品組合； |
| ● | 維護、保護和擴大我們的知識產權組合； |
| ● | 增聘臨牀、監管和科學人員；以及 |
| ● | 增加運營、財務和管理信息系統和人員，包括支持我們的產品開發和規劃未來商業化努力的人員。 |
此外，我們已經並預計將繼續招致與上市公司運營相關的額外成本，包括重大的法律、會計、投資者關係和其他我們作為私人公司沒有招致的費用。
由於與我們的候選產品和計劃的開發相關的眾多風險和不確定性，以及我們可能在多大程度上與第三方合作開發我們的候選產品，我們無法估計與完成候選產品的研究和開發相關的增加資本支出和運營費用的時間和金額。我們未來的短期和長期撥款需求，將視乎很多因素而定，包括：
| ● | 我們正在進行的和計劃中的候選產品臨牀試驗的啟動、範圍、進度、時間、成本和結果； |
| ● | 滿足FDA和其他類似外國監管機構制定的監管要求的結果、時間和成本； |
| ● | 提交、起訴、辯護和執行我們的專利主張和其他知識產權的成本； |
| ● | 潛在知識產權糾紛的辯護成本，包括專利侵權訴訟； |
| ● | 達到里程碑或發生其他事態發展，從而觸發哥倫比亞協議或我們可能達成的其他協議下的付款； |
38
目錄
| ● | 根據未來合作協議，我們有義務報銷或有權獲得臨牀試驗費用報銷的程度(如果有的話)； |
| ● | 技術和市場競爭發展的影響； |
| ● | 完成臨牀或商業規模生產活動的成本和時間； |
| ● | 上市公司的運營成本； |
| ● | 我們在多大程度上許可或獲取其他產品和技術； |
| ● | 我們在有利條件下建立和維持合作的能力(如果有的話)； |
| ● | 在我們選擇將候選產品商業化的地區(如果獲得批准)，為候選產品建立銷售、營銷和分銷能力的成本；以及 |
| ● | 商業化的啟動、進展、時機和結果，如果我們的產品獲得批准，將用於商業銷售。 |
對於候選產品的開發，這些變量中的任何一個的結果的變化都可能意味着與該候選產品開發相關的成本和時間的重大變化。
在我們能夠產生足以實現盈利的產品收入之前(如果有的話)，我們預計將通過發行證券、私募股權融資、債務融資、合作或其他戰略交易來滿足我們的現金需求。融資條款可能會對我們股東的持股或權利產生不利影響。我們可能無法以可接受的條件獲得資金，或者根本不能獲得資金。如果我們無法獲得資金，我們可能會被要求推遲、限制、減少或終止我們的部分或全部研究和產品開發、產品組合擴展或未來的商業化努力。如果我們通過債務融資來籌集額外資本，我們可能會受到公約的限制或限制我們採取具體行動的能力，例如承擔額外債務、進行資本支出或宣佈股息。
合同義務和承諾
下表彙總了截至2020年9月30日我們的合同義務：
| | 按期限到期的付款 | |||||||||||||
| | | | | 低於 | | | | | | | | 超過 | ||
(千) |
| 總計 |
| 一年前 |
| 1年至3年 |
| 4年至5年 |
| 5年 | |||||
經營租賃承諾(1) | | $ | 1,998 | | $ | 471 | | $ | 1,484 | | $ | 43 | | $ | — |
總計 | | $ | 1,998 | | $ | 471 | | $ | 1,484 | | $ | 43 | | $ | — |
| (1) | 代表未來根據我們的辦公空間運營租約支付的最低租金。 |
除上表披露的情況外，我們與服務提供商之間沒有長期債務或資本租賃，也沒有不可撤銷的實質性購買承諾，因為我們通常是在可撤銷的採購訂單基礎上籤訂合同的。我們在正常業務過程中與CRO、CMO和其他第三方簽訂臨牀試驗、臨牀前研究以及測試和製造服務合同。在事先通知的情況下，我們可以取消這些合同。取消時應支付的款項僅包括截至取消之日所提供服務的付款或發生的費用，包括我們服務提供商的不可取消義務。這些付款不包括在上表中，因為這類付款的金額和時間不得而知。
我們可能會在達到臨牀、法規和商業里程碑(如果適用)時產生潛在的或有付款，或者根據2016和2019年哥倫比亞法案，我們可能需要支付特許權使用費。
39
目錄
協議，根據這些協議，我們對某些知識產權進行了內部許可。由於本協議項下需要付款的事件的實現和時間的不確定性，我們目前需要支付的金額不是固定的或可確定的，因此不包括在上表中。
關鍵會計政策與重大判斷和估計
我們管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析是以我們的財務報表為基礎的，這些報表是根據美國公認會計原則(即美國公認會計原則)編制的。編制我們的財務報表和相關披露要求我們作出估計和假設，這些估計和假設會影響我們財務報表中報告的資產和負債、成本和費用以及或有資產和負債的披露。我們根據歷史經驗、已知趨勢和事件以及我們認為在當時情況下合理的各種其他因素進行估計，這些因素的結果構成對資產和負債的賬面價值作出判斷的基礎，而這些資產和負債的賬面價值從其他來源看起來並不明顯。我們在持續的基礎上評估我們的估計和假設。在不同的假設或條件下，我們的實際結果可能與這些估計不同。
與年度報告中的“管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析”中描述的政策相比，我們的關鍵會計政策沒有發生重大變化，但以下所述除外。
基於股票的薪酬
我們根據獎勵的授予日期公允價值在營業報表中將我們的股票薪酬作為費用進行會計處理。當沒收發生時，我們通過沖銷任何確認為未授權獎勵的費用來對沒收進行核算。
我們估計了使用Black-Scholes期權定價模型授予的期權的公允價值。Black-Scholes期權定價模型需要基於某些主觀假設的投入，包括(A)預期股價波動率，(B)預期獎勵期限的計算，(C)無風險利率和(D)預期股息。由於歷史上我們的普通股缺乏公開市場，也缺乏特定公司的歷史和隱含波動率數據，我們對預期波動率的估計是基於一組上市的類似公司的歷史波動率。歷史波動率是根據與預期期限假設相稱的一段時間計算的。預期波動率的計算是基於一組具有代表性的公司的歷史波動率，這些公司具有與我們相似的特徵，包括產品開發階段和生命科學行業焦點。由於我們沒有足夠的歷史行使數據來提供一個合理的基礎來估計預期期限，我們使用SEC工作人員會計公告第第107號允許的簡化方法--基於股份支付--來計算授予期權的預期期限。無風險利率是基於國庫券，其期限與股票期權的預期期限一致。預期股息收益率假設為零，因為我們從未支付過股息，目前也沒有為我們的普通股支付任何股息的計劃。股票支付的公允價值被確認為在必要的服務期(通常是授權期)內的費用。
普通股公允價值的確定
由於我們的普通股在2019年5月16日首次公開募股之前沒有公開市場，我們普通股在2019年5月16日之前的估計公允價值是由我們的董事會在聽取管理層的意見後確定的，考慮了我們普通股的第三方估值，以及我們董事會對其認為相關的其他客觀和主觀因素的評估，這些因素可能從最近第三方估值之日起到期權授予之日發生了變化。這些第三方估值是根據美國註冊會計師協會會計和估值指南中概述的指導進行的-以補償方式發行的私人持股股權證券的估值.
40
目錄
除了考慮這些第三方估值的結果外，我們的董事會還考慮了各種客觀和主觀因素，以確定我們普通股在每個授予日的公允價值，包括：
| ● | 在每次授予時，我們出售優先股的價格，以及優先股相對於我們普通股的更高權利和優先權； |
| ● | 我們研發項目的進展情況，包括我們候選產品的臨牀前研究狀況和結果； |
| ● | 我們的發展和商業化階段以及我們的經營戰略； |
| ● | 影響生物技術產業的外部市場條件和生物技術產業內部趨勢； |
| ● | 我們的財務狀況，包括手頭現金，以及我們歷史和預測的業績和經營業績； |
| ● | 我們的普通股和優先股缺乏活躍的公開市場； |
| ● | 根據當時的市場狀況，實現流動性事件(如首次公開募股)或出售我們公司的可能性；以及 |
| ● | 分析首次公開募股(IPO)和生物技術行業同類公司的市場表現。 |
這些估值背後的假設代表了管理層的最佳估計，這涉及到固有的不確定性和管理層判斷的應用。因此，如果我們使用不同的假設或估計，我們普通股的公允價值和我們基於股票的薪酬支出可能會有很大的不同。
授予的期權
截至2020年9月30日，所有未償還期權的內在價值為4780萬美元，基於我們普通股每股20.76美元的公允價值，其中約3390萬美元與可行使期權有關，約1400萬美元與未既有期權有關。
表外安排
我們沒有達成任何表外安排，也沒有在可變利息實體中持有任何股份。
最近發佈的會計公告
有關近期會計聲明的討論，請參閲本季度報告(Form 10-Q)中其他地方的簡明財務報表附註中的附註1。
新興成長型公司地位
2012年的Jumpstart Our Business Startups Act允許像我們這樣的“新興成長型公司”利用延長的過渡期遵守適用於上市公司的新會計準則或修訂後的會計準則，直到這些準則適用於非上市公司。我們已不可撤銷地選擇“選擇退出”這一條款，因此，當要求非新興成長型公司的上市公司採用新的或修訂的會計準則時，我們將遵守這些準則。
41
目錄
第三項關於市場風險的定量和定性披露。
我們在正常的業務過程中面臨着市場風險。這些風險主要包括利率敏感性和外幣敏感性。
利率敏感度
我們面臨的市場風險與我們6780萬美元的現金、現金等價物和短期投資有關。我們投資活動的主要目標是保本，同時在不顯著增加風險的情況下最大化我們獲得的收入。我們投資的一些金融工具可能會受到市場風險的影響，利率可能會導致這些工具的價值波動。為了將這種風險降至最低，我們打算維持一個投資組合，其中可能包括現金、現金等價物和可供出售的各種證券的短期投資證券。
我們投資組合中的證券沒有槓桿化，被歸類為可供出售的證券。這些可供出售的證券都是短期證券，利率風險很小。所有的投資都有固定的利率，並按市價計價，市價接近成本。我們在投資組合中不使用衍生金融工具。50到100個基點的變化將導致我們投資組合的價值分別變化7.9萬美元到20萬美元。
我們不認為我們的現金有重大違約或流動性不足的風險。雖然我們相信我們的現金和現金等價物不包含過度風險，但我們不能絕對保證未來我們的投資不會受到市場價值不利變化的影響。此外，我們在一家或多家超過聯邦保險限額的金融機構持有大量現金。通貨膨脹通常通過增加勞動力成本和臨牀試驗成本來影響我們。我們不認為通貨膨脹對我們在報告所述期間的經營業績有實質性影響。
截至2020年9月30日，我們擁有4870萬美元的現金和現金等價物。我們對利率敏感性的敞口受到美國銀行基礎利率變化的影響。我們的盈餘現金時不時地被投資到有息儲蓄賬户。我們沒有以交易或投機為目的進行投資。我們不認為利率立即變動一個百分點會對我們投資組合的公平市場價值產生實質性影響，因此我們預計我們的經營業績或現金流不會受到市場利率變化的重大影響。
截至2020年9月30日，我們有210萬美元的未償短期債務與我們融資的董事和高管保險費有關。這筆短期貸款的利率固定為年息3.2%，因此不存在利率風險。
外匯敏感度
我們的主要業務是以美元交易，然而，與第三方的某些服務協議是以美元以外的貨幣(主要是歐元)計價的。因此，我們受到外匯風險的影響，因此，美元兑歐元價值的波動可能會影響根據該等協議報告的費用和義務的金額。我們不參與任何外幣對衝活動，也沒有任何其他衍生金融工具。在截至2020年9月30日的三個月裏，我們沒有確認任何重大的匯率損失。假設外匯匯率在上述任何一段時期內變動10%，都不會對我們的財務狀況或經營業績產生實質性影響。
42
目錄
第四項控制和程序。
信息披露控制和程序的評估。
截至2020年9月30日，我們的管理層在我們的首席執行官和首席財務官的參與下，評估了我們的信息披露控制和程序的有效性，“如修訂後的1934年證券交易法規則13a-15(E)和15d-15(E)或交易法所定義的”。披露控制和程序包括但不限於，旨在確保公司根據交易所法案提交或提交的報告中要求披露的信息被累積並傳達給管理層(包括我們的主要高管和主要財務官)的控制和程序，以便及時做出有關要求披露的決定。
管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和操作得多麼好，都只能為實現其目標提供合理的保證，管理人員必須運用其判斷來評估可能的控制和程序的成本-效益關係。基於這一評估，我們的首席執行官和首席財務官得出結論，截至2020年9月30日，我們的披露控制和程序的設計和運行在合理的保證水平下是有效的。
財務報告內部控制的變化。
我們對財務報告的內部控制沒有發生重大影響，或合理地可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響的變化，這些變化與2020年第三季度發生的交易所法案規則13a-15(D)和15d-15(D)要求的評估相關。
第II部分--其他資料
第一項：法律訴訟。
我們可能會不時地捲入正常業務過程中出現的法律訴訟。我們目前沒有參與任何重大法律訴訟，我們也不知道有任何懸而未決或受到威脅的針對我們的法律訴訟，我們認為這些訴訟可能會對我們的業務、經營業績或財務狀況產生不利影響。
項目71A。風險因素。
投資我們的普通股涉及很高的風險。在決定是否投資我們的普通股之前，您應該仔細考慮以下有關這些風險的信息，以及本季度報告10-Q表格中其他部分的其他信息，包括我們的財務報表和相關説明，以及標題為“管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析”的章節。發生以下任何事件或事態發展都可能損害我們的業務、財務狀況、經營業績和增長前景。在這種情況下，我們普通股的市場價格可能會下跌，您可能會損失全部或部分投資。
我們目前不知道或我們目前認為無關緊要的其他風險和不確定性也可能損害我們的業務運營和我們普通股的市場價格。
風險因素摘要
以下是本條款1A中包含的風險因素的彙總，完全由本條款1A其餘部分中包含的披露內容限定：
與我們的財務狀況和資本需求相關的風險
| ● | 在可預見的未來，我們已經並預計將繼續蒙受巨大的運營虧損。 |
43
目錄
| ● | 我們的運營歷史使得評估我們的業務和評估我們未來的生存能力變得更加困難。 |
| ● | 我們將需要大量的額外資金來資助我們的運營，如果做不到這一點，我們的發展計劃可能會受到影響。 |
| ● | 籌集額外資本可能會造成不利影響。 |
與我們候選產品的開發和商業化相關的風險
| ● | 我們的成功在很大程度上取決於我們候選產品的成功臨牀開發、監管批准和商業化，如果做不到這一點，可能會受到不利影響。 |
| ● | 臨牀前研究或早期臨牀試驗的成功可能不能預示未來臨牀試驗的結果，我們的結果可能不足以獲得必要的監管批准。 |
| ● | 臨牀藥物開發涉及一個漫長而昂貴的過程，開發更多的候選產品是有風險和不確定的。 |
| ● | 不能保證醛糖還原酶抑制劑會獲得監管部門的批准。 |
| ● | 對於我們的候選產品，我們可能無法獲得/保持罕見兒科疾病的指定/獨家經營權。 |
| ● | FDA對候選產品的突破性治療指定可能不會縮短監管審查或批准過程，也不會增加上市批准的可能性。 |
| ● | FDA的快速通道指定，如果獲得批准，可能不會導致更快的開發、審查或批准。 |
| ● | 臨牀試驗既昂貴又耗時，而且受我們無法控制的因素的影響。 |
| ● | 我們的候選產品可能會導致不良的副作用，影響監管部門的批准、商業潛力，或者在任何潛在的市場批准之後導致嚴重的負面後果。 |
| ● | 我們臨牀試驗的臨時、“頂線”和初步數據可能會發生變化。 |
| ● | 我們的候選產品的市場機會可能比我們認為的要小，或者我們獲得的批准可能會縮小我們的患者數量。 |
| ● | 我們可能會面臨激烈的競爭。 |
| ● | 我們的候選產品可能無法獲得商業成功所必需的市場接受度。 |
| ● | 我們可能會受到產品責任訴訟的不利影響。 |
| ● | 我們的保險單可能不夠充分，有可能使我們面臨無法挽回的風險。 |
與合規相關的風險
| ● | 我們受到醫療法律和法規的約束，這些法律和法規對不遵守醫保規定的行為進行了實質性的懲罰。 |
| ● | 我們的候選產品可能無法獲得保險和足夠的報銷。 |
| ● | 第三方可能會以不令人滿意的方式進行我們的臨牀前研究和臨牀試驗。 |
44
目錄
與我們對第三方的依賴有關的風險
| ● | 我們打算依靠第三方來生產我們的候選產品。 |
| ● | 我們和我們的第三方關聯公司受環境、健康和安全法律法規的約束。 |
| ● | 醫療改革措施可能會對我們的業務和運營結果產生負面影響。 |
與我們的知識產權有關的風險
| ● | 違反我們的許可協議可能會對我們繼續開發和商業化我們的候選產品的能力造成不利影響。 |
| ● | 專利保護不足可能使我們的競爭對手能夠開發和商業化與我們相似或相同的產品和技術。 |
| ● | 獲得和維護我們的專利權是昂貴、複雜和勞動密集型的。 |
| ● | 專利條款可能不足以保護我們在候選產品上的競爭地位。 |
| ● | 我們可能會受到侵犯知識產權、專利或商業祕密的指控。 |
| ● | 專利法的改變可能會削弱我們保護候選產品的能力。 |
| ● | 我們可能無法保護我們的知識產權。 |
與我們的業務運營、員工事務和管理增長相關的風險
| ● | 我們高度依賴我們現任高管的服務。 |
| ● | 我們遇到了組織擴張帶來的困難。 |
| ● | 我們的資訊科技系統可能會出現保安漏洞。 |
| ● | 我們的員工和與我們打交道的第三方可能從事不當行為或不正當活動。 |
與我們普通股所有權相關的風險
| ● | 我們普通股的市場價格可能會波動很大。 |
| ● | 我們的股權集中在我們現有的高管、董事和主要股東手中，可能會阻止新的投資者影響重大的公司決策。 |
| ● | 不利的研究或報告可能會對我們產生不利影響。 |
| ● | 在可預見的未來，我們預計不會為我們的股本支付任何現金股息。 |
| ● | 我們可能會低效地使用我們的現金和現金等價物，或者以您不同意的方式使用我們的現金和現金等價物。 |
45
目錄
與我們的財務狀況和資本需求相關的風險
自成立以來，我們已經發生了重大的運營虧損，並預計在可預見的未來，我們將繼續遭受重大的運營虧損，可能永遠不會實現或保持盈利。
自2016年1月成立以來，我們出現了重大運營虧損。截至2019年12月31日和2018年12月31日的年度，我們的淨虧損分別為4560萬美元和1650萬美元，截至2020年9月30日和2019年9月30日的三個月和九個月，我們的淨虧損分別為2980萬美元、7030萬美元、1070萬美元和2790萬美元。截至2020年9月30日，我們的累計赤字為1.37億美元。在可預見的未來，我們預計將繼續產生鉅額費用和不斷增加的運營虧損。自成立以來，我們將幾乎所有的努力都投入到我們候選產品的研究、臨牀前和臨牀開發上，組織我們的公司併為其配備人員，制定業務計劃，籌集資金，建立我們的知識產權組合，並進行臨牀試驗。到目前為止，我們從未獲得過任何藥物的監管批准或商業化。我們可能需要幾年時間，如果有的話，才能有商業化的藥物。我們造成的淨虧損可能會在每個季度和每年都有很大波動。我們預計，在以下情況下，我們的費用將大幅增加：
| ● | 繼續對我們的候選產品進行持續和有計劃的開發； |
| ● | 為我們當前和未來的候選產品啟動、實施和完成任何正在進行的、預期的或未來的臨牀前研究和臨牀試驗； |
| ● | 為任何成功完成臨牀試驗的候選產品尋求市場批准； |
| ● | 建立銷售、營銷、製造和分銷基礎設施，將我們可能獲得市場批准的任何當前或未來候選產品商業化； |
| ● | 尋求發現和開發更多的候選產品； |
| ● | 通過藥物、候選產品或技術的收購或許可，繼續建立候選產品組合； |
| ● | 維護、保護和擴大我們的知識產權組合； |
| ● | 符合上市公司的要求和要求； |
| ● | 對與我們的產品相關的任何產品責任索賠或其他訴訟進行辯護； |
| ● | 增聘臨牀、監管和科學人員；以及 |
| ● | 增加運營、財務和管理信息系統和人員，包括支持我們的產品開發和規劃未來商業化努力的人員。 |
此外，我們還產生了與上市公司運營相關的額外成本，包括重大的法律、會計、投資者關係和其他我們作為私人公司沒有發生的費用。
為了實現並保持盈利，我們必須成功開發並最終商業化產生可觀收入的藥物。這將要求我們在一系列具有挑戰性的活動中取得成功，包括完成當前和未來候選產品的臨牀前研究和臨牀試驗，獲得監管部門的批准，採購商業規模的生產、營銷和銷售任何我們獲得監管部門批准的產品(包括通過第三方)，以及發現或獲得和開發其他產品。
46
目錄
候選人。我們只是處於這些活動的初級階段。我們可能永遠不會在這些活動中取得成功，即使我們成功了，也可能永遠不會產生足以抵消我們的支出並實現盈利的收入。
由於與藥物開發相關的眾多風險和不確定性，我們無法準確預測費用的時間或金額，或者我們何時或是否能夠實現盈利。如果監管部門要求我們進行目前預期之外的研究，或者如果我們臨牀試驗的啟動和完成或任何候選產品的開發出現任何延誤，我們的費用可能會增加。
即使我們確實實現了盈利，我們也可能無法維持或提高季度或年度盈利能力。如果我們不能實現並保持盈利，將會降低公司的價值，並可能削弱我們籌集資金、維持研發努力、擴大業務或繼續運營的能力。我們普通股價值的下降也可能導致你的全部或部分投資損失。
我們有限的經營歷史可能會使您很難評估我們業務到目前為止的成功程度，也很難評估我們未來的生存能力。
我們是一家臨牀階段的公司，運營歷史有限，到目前為止，我們的運營主要集中在籌集資金、組織和配備我們的公司、確定和開發我們的候選產品，以及為我們的候選產品進行臨牀前和臨牀開發。作為一個組織，我們尚未證明有能力成功完成臨牀開發、獲得監管批准、製造商業規模的產品或開展成功商業化所必需的銷售和營銷活動，或安排第三方代表我們開展這些活動。因此，如果我們有更長的經營歷史，對我們未來成功或生存能力的任何預測可能都不會那麼準確。
在實現我們的業務目標時，我們可能會遇到不可預見的費用、困難、複雜情況、延誤和其他已知或未知的因素。我們需要在某一時刻從一家專注於研發的公司轉變為一家能夠支持商業活動的公司。在這樣的過渡中，我們可能不會成功。
此外，我們預計，由於各種因素，我們的財務狀況和經營業績將繼續在每個季度和每一年波動，其中許多因素是我們無法控制的。因此，您不應依賴任何季度或年度業績作為未來經營業績的指標。
我們將需要大量的額外資金來資助我們的行動。如果我們無法在需要的時候籌集資金，我們可能會被迫推遲、減少或終止某些開發項目或其他業務。
截至2020年9月30日，我們的現金、現金等價物和有價證券為1.165億美元。根據我們目前的運營和研發計劃，我們相信，我們現有的現金、現金等價物和有價證券將至少在財務報表發佈之日起的未來12個月內為我們的運營提供資金。然而，我們將需要獲得大量額外資金，用於我們的持續運營以及計劃中的研究和臨牀開發活動。我們未來的資本需求將取決於許多因素，包括：
| ● | 我們正在進行的候選產品的臨牀前研究和臨牀試驗的時間、進度和結果； |
| ● | 我們可能追求的其他候選產品的臨牀前開發、實驗室測試和臨牀試驗的範圍、進度、結果和成本； |
| ● | 我們在有利條件下建立合作的能力(如果有的話)； |
| ● | 對我們的候選產品進行監管審查的成本、時間和結果； |
47
目錄
| ● | 未來商業化活動的成本和時間，包括產品製造、市場營銷、銷售和分銷，以及我們獲得市場批准的任何候選產品的成本和時間； |
| ● | 我們獲得上市許可的候選產品的商業銷售收入(如果有的話)； |
| ● | 與任何批准的候選產品相關的任何里程碑和特許權使用費支付的成本； |
| ● | 準備、提交和起訴專利申請、維護和執行我們的知識產權以及為任何與知識產權有關的索賠辯護的成本和時間； |
| ● | 作為一家上市公司的運營成本；以及 |
| ● | 我們獲得或許可其他候選產品和技術的程度。 |
確定潛在的候選產品並進行臨牀前測試和臨牀試驗是一個耗時、昂貴和不確定的過程，需要數年時間才能完成，我們可能永遠無法生成獲得監管部門批准和實現產品銷售所需的必要數據或結果。此外，我們的候選產品如果獲得批准，可能不會獲得商業成功。我們的商業收入(如果有的話)將來自藥品的銷售，我們預計這些藥品在未來幾年內都不會投入商業使用，如果根本沒有的話。因此，我們將需要繼續依靠額外的融資來實現我們的業務目標。我們可能無法以可接受的條款獲得足夠的額外融資，或者根本不能。此外，由於有利的市場條件或戰略考慮，我們可能會尋求額外的資本，即使我們認為我們目前或未來的運營計劃有足夠的資金。如果我們無法在需要時或在有吸引力的條件下籌集資金，我們可能會被迫推遲、減少或完全終止我們的研發計劃或未來的商業化努力。
籌集額外資本可能會稀釋我們的股東，限制我們的運營，或者要求我們放棄對我們的候選產品的權利。
在此之前，如果我們能夠產生可觀的產品收入，我們預計將通過公共或私人股本或債務融資來滿足我們的現金需求，包括通過股權分配協議、第三方資金、營銷和分銷安排，以及其他合作、戰略聯盟和許可安排，或者這些方法的任何組合。我們沒有任何承諾的外部資金來源。在我們通過出售股權或可轉換債務證券籌集額外資本的情況下，您在我們公司的所有權權益可能會被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他優惠，對您作為股東的權利產生不利影響。債務和股權融資(如果可行)可能涉及的協議包括限制或限制我們採取具體行動的能力的契約，例如贖回我們的股票、進行投資、招致額外債務、進行資本支出、宣佈股息或限制我們獲取、出售或許可知識產權的能力。
如果我們通過未來的合作、戰略聯盟或第三方許可安排籌集更多資本，我們可能不得不放棄對我們的知識產權、未來收入流、研究項目或候選產品的寶貴權利，或者以可能對我們不利的條款授予許可。如果我們無法在需要時籌集更多資金，我們可能會被要求推遲、限制、減少或終止我們的藥物開發或未來的商業化努力，或者授予開發和營銷我們本來會自行開發和營銷的候選產品的權利。
我們利用淨營業虧損來抵消未來應税收入的能力可能會受到一定的限制。
自成立以來，我們已經蒙受了鉅額虧損，我們預計不會在不久的將來實現盈利(如果有的話)。一般而言，根據1986年修訂的《美國國税法》(United States Internal Revenue Code Of 1986)第382節或該法典，公司在進行所有權變更時，其利用變更前的NOL的能力受到限制。
48
目錄
抵銷未來應納税所得額。我們可能在過去經歷過所有權的變化，未來也可能會因為我們的股票所有權隨後的變化而經歷所有權的變化(其中一些變化不是我們所能控制的)。因此，如果我們賺取淨應納税所得額，我們使用變動前的淨額來抵銷這類應税所得的能力可能會受到限制。
對於2017年12月31日之後開始的納税年度產生的NOL，守則將納税人利用NOL結轉的能力限制在應税收入的80%以內。此外，在截至2017年12月31日的納税年度內產生的NOL可以無限期結轉，但一般禁止結轉。在2018年1月1日之前開始的納税年度產生的NOL不受應税收入限制，在2018年1月1日之前結束的納税年度產生的NOL將繼續有兩年的結轉和20年的結轉期。NOL的遞延税金資產需要按預期使用NOL時有效的適用税率計量。結轉/結轉期間的限制，以及對2017年12月31日之後開始的納税年度產生的NOL使用NOL的限制，可能會嚴重影響我們未來利用NOL抵消應税收入的能力。
為了實現我們北環線結轉的未來税收優惠，我們必須創造應税收入，這是沒有保證的。因此，截至2020年9月30日，我們為遞延税項資產提供了全額估值津貼。
與我們候選產品的開發和商業化相關的風險
我們未來的成功在很大程度上取決於我們候選產品的成功臨牀開發、監管批准和商業化。如果我們不能獲得必要的監管批准，我們將無法將我們的候選產品商業化，我們創造產品收入的能力將受到不利影響。
我們在AT-001、AT-003和AT-007的開發上投入了大量的時間和財力。我們的業務取決於我們能否及時成功完成候選產品的開發，獲得監管部門的批准，並在獲得批准的情況下，成功地將我們的候選產品商業化。我們的藥物開發戰略可能面臨不可預見的挑戰，我們不能保證我們的藥物設計將被證明是有效的，我們不能保證我們將能夠利用我們任何候選產品的快速監管途徑，或者我們最終將在我們未來的臨牀試驗中取得成功。
我們還沒有獲得任何候選產品的監管批准，我們未來可能尋求開發的任何產品候選都有可能得不到監管部門的批准。在我們獲得FDA或適用的外國監管機構的監管批准之前，我們或任何未來的合作伙伴都不允許在美國或國外銷售任何候選產品。獲得FDA和類似的外國監管機構的批准或其他上市授權所需的時間是不可預測的，通常需要在臨牀試驗開始後多年，並取決於眾多因素，包括監管機構的實質性裁量權。此外，在候選產品的臨牀開發過程中，批准政策、法規或獲得批准所需的臨牀數據的類型和數量可能會發生變化，並且可能因司法管轄區的不同而有所不同。
在獲得批准將任何候選產品在美國或國外商業化之前，我們必須通過嚴格控制的臨牀試驗提供大量證據，並令FDA或類似的外國監管機構滿意地證明，該候選產品對於其預期用途是安全有效的。臨牀前研究和臨牀試驗的結果可以用不同的方式解釋。即使我們相信我們候選產品的臨牀前或臨牀數據是有希望的，這些數據也可能不足以支持FDA和其他監管機構的批准。FDA還可能要求我們在批准之前或批准後對我們的候選產品進行額外的臨牀前研究或臨牀試驗，或者它可能會反對我們的臨牀開發計劃中要求更改這些內容的內容。
在大量正在開發的產品中，只有一小部分成功完成了FDA或類似的外國監管機構的審批程序，並已商業化。宂長的批准或
49
目錄
營銷授權過程以及未來臨牀試驗結果的不可預測性可能導致我們無法獲得監管部門的批准或營銷授權來營銷我們的候選產品，這將嚴重損害我們的業務、財務狀況、運營結果和前景。
即使我們最終完成臨牀測試，並獲得新藥申請(NDA)或候選產品的國外營銷申請的批准，FDA或類似的外國監管機構也可能會根據昂貴的額外臨牀試驗(包括上市後臨牀試驗)的表現而批准或批准其他營銷授權。FDA或類似的外國監管機構也可以批准或授權銷售比我們最初要求的更有限的適應症或患者羣體的候選產品，而FDA或類似的外國監管機構可能不會批准或授權我們認為對於候選產品成功商業化是必要或可取的標籤。在獲得或無法獲得適用的監管批准或其他營銷授權方面的任何延誤都將推遲或阻止該候選產品的商業化，並將對我們的業務和前景產生不利影響。
此外，FDA或類似的外國監管機構可能會改變他們的政策，採用額外的法規或修改現有的法規或採取其他行動，這可能會阻止或推遲我們未來正在開發的產品候選產品的及時批准。此類政策或法規變化可能會對我們施加額外要求，可能會推遲我們獲得批准的能力、增加合規成本或限制我們維持可能已獲得的任何營銷授權的能力。
此外，即使我們的候選產品獲得監管部門的批准，我們仍需要發展一個商業組織，建立一個在商業上可行的定價結構，並從第三方和政府付款人(包括政府衞生行政部門)那裏獲得承保和足夠補償的批准。如果我們不能成功地將我們的候選產品商業化，我們可能就不能產生足夠的收入來繼續我們的業務。
開發更多的候選產品是有風險和不確定的，我們不能保證我們將能夠複製我們的藥物開發方法，用於其他疾病的適應症。
無論最終是否確定了任何候選產品，識別、獲取或獲得許可，然後開發候選產品的工作都需要大量的技術、財務和人力資源。我們的努力最初可能會顯示出在確定潛在候選產品方面的希望，但由於許多原因，未能產生用於臨牀開發、批准的產品或商業收入的候選產品，包括以下原因：
| ● | 使用的方法可能不能成功識別潛在的候選產品； |
| ● | 競爭對手可能會開發替代產品，使我們開發的任何候選產品過時； |
| ● | 我們開發的任何候選產品都可能受到第三方專利或其他獨家權利的保護； |
| ● | 候選產品可能被證明具有有害的副作用或其他特徵，表明其不太可能有效或不符合適用的監管標準； |
| ● | 候選產品可能無法以可接受的成本進行商業批量生產，或者根本無法生產；以及 |
| ● | 候選產品可能不會被醫生、患者、醫學界或第三方付款人接受為安全有效。 |
我們的財務和管理資源有限，因此，我們可能會放棄或推遲尋找其他候選產品或後來被證明具有更大市場潛力的其他跡象的機會。我們的資源分配決定可能導致我們無法利用可行的商業藥物或有利可圖的市場機會。如果我們不能準確評估某一特定產品的商業潛力或目標市場
50
目錄
對於候選產品，在保留該候選產品的獨家開發和商業化權利更有利的情況下，我們可能會通過合作、許可或其他版税安排向該候選產品放棄寶貴的權利。此外，我們可能不會成功地將我們的藥物開發方法複製到其他疾病的適應症上。如果我們不能成功地發現和開發更多的候選產品，或者不能這樣做，我們的業務可能會受到損害。
臨牀前研究或早期臨牀試驗的成功可能不代表未來臨牀試驗的結果，我們不能向您保證任何正在進行的、計劃中的或未來的臨牀試驗將產生足以獲得必要監管批准的結果。
臨牀前試驗和早期臨牀試驗的成功並不能確保以後的臨牀試驗會產生相同的結果，或者提供足夠的數據來證明候選產品的有效性和安全性。臨牀前研究和第一階段臨牀試驗主要是為了測試安全性，研究藥代動力學和藥效學，並瞭解不同劑量和時間表的候選產品的副作用。臨牀前研究和早期臨牀試驗的成功並不能保證以後的療效試驗會成功，也不能預測最終結果。我們的候選產品可能無法在臨牀開發中表現出預期的安全性和有效性，儘管在臨牀前研究中取得了積極的結果，或者已經成功地通過了早期的臨牀試驗。
此外，臨牀試驗的設計可以決定其結果是否支持產品的批准，而臨牀試驗設計中的缺陷可能在臨牀試驗進展良好之前不會變得明顯。作為一個組織，我們設計臨牀試驗的經驗有限，可能無法設計和執行臨牀試驗來支持監管部門的批准。製藥和生物技術行業的許多公司在後期臨牀試驗中遭遇了重大挫折，即使在臨牀前試驗和早期臨牀試驗中取得了令人振奮的結果。從臨牀前和臨牀活動中獲得的數據可能會有不同的解釋，這可能會推遲、限制或阻止監管部門的批准。此外，我們可能會遇到由於許多因素造成的監管延誤或拒絕，包括在我們的候選產品開發期間監管政策的變化。任何此類延誤都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生負面影響。
臨牀藥物開發涉及一個漫長而昂貴的過程。我們的臨牀試驗可能會招致額外的成本，並會遇到實質性的延誤或困難。
在未獲得FDA或其他類似監管機構的營銷批准之前，我們不得商業化、營銷、推廣或銷售任何候選產品，而且我們可能永遠不會獲得此類批准。我們無法預測我們的候選產品何時或是否會在人體上被證明是有效或安全的，並將獲得監管部門的批准。在獲得監管部門批准銷售我們的候選產品之前，我們必須完成臨牀前開發，然後進行廣泛的臨牀試驗，以證明我們候選產品在人體上的安全性和有效性。臨牀測試費用昂貴，難以設計和實施，可能需要數年時間才能完成，而且結果還不確定。
一個或多個臨牀試驗的失敗可能發生在測試的任何階段。此外，臨牀前和臨牀數據往往容易受到不同解釋和分析的影響，許多公司認為他們的候選產品在臨牀前研究和臨牀試驗中表現令人滿意，但仍未能獲得其產品的市場批准。
在臨牀試驗之前、期間或作為結果，我們可能會遇到許多不可預見的事件，這些事件可能會延遲或阻止我們獲得上市批准或將我們的候選產品商業化，包括：
| ● | 延遲與監管部門就我們臨牀試驗的設計或實施達成共識； |
| ● | 監管機構或機構審查委員會或IRBs不得授權我們或我們的研究人員在預期試驗地點開始臨牀試驗或進行臨牀試驗； |
51
目錄
| ● | 延遲與預期的臨牀研究機構或CRO和臨牀試驗地點就可接受的條款達成協議； |
| ● | 我們候選產品的臨牀試驗所需的患者數量可能比我們預期的要多，參加這些臨牀試驗的人數可能比我們預期的要慢，參與者退出這些臨牀試驗的速度可能比我們預期的要高，或者不能回來進行治療後的隨訪，或者我們可能無法招募到合適的患者參加試驗； |
| ● | 我們候選產品的臨牀試驗可能會產生否定或不確定的結果； |
| ● | 由於對某類候選產品存在嚴重不良事件，或在檢查了我們的臨牀試驗操作、試驗地點或生產設施後，監管機構強制實施臨牀暫停； |
| ● | 與候選產品相關的嚴重不良事件的發生，而這些不良事件被認為超過了其潛在的益處； |
| ● | 需要修改或提交新的臨牀方案的監管要求和指南的變化；或 |
| ● | 我們可能會決定，或監管機構可能會要求我們進行額外的臨牀試驗或放棄產品開發計劃。 |
任何不能成功完成臨牀前和臨牀開發的情況都可能導致我們的額外成本，或者削弱我們從未來的藥物銷售或其他來源獲得收入的能力。此外，如果我們對候選產品進行製造或配方更改，我們可能需要進行額外的測試，以便將修改後的候選產品連接到更早的版本。臨牀試驗延遲還可能縮短我們可能擁有獨家候選產品商業化權利的任何期限(如果獲得批准)，或者允許我們的競爭對手在我們之前將競爭對手的藥物推向市場，這可能會削弱我們成功將我們的候選產品商業化的能力，並可能損害我們的業務、財務狀況、運營結果和前景。
此外，如果我們的臨牀試驗結果不確定，或者如果存在與我們的候選產品相關的安全問題或嚴重不良事件，我們可能會：
| ● | 遲遲未取得上市許可，或者根本沒有取得上市許可的； |
| ● | 獲得批准的適應症或患者羣體並不像預期或期望的那樣廣泛； |
| ● | 通過包括重大使用或分銷限制或安全警告的標籤獲得批准，包括以風險評估和緩解戰略(REMS)的形式； |
| ● | 接受額外的上市後測試要求； |
| ● | 被要求進行額外的臨牀試驗以支持批准或接受額外的上市後測試要求； |
| ● | 讓監管部門撤銷或暫停對該藥物的批准，或以修改後的REMS的形式對其分銷施加限制； |
| ● | 有附加標籤説明的，如警告或禁忌症； |
| ● | 被起訴；或 |
52
目錄
| ● | 我們的聲譽受到了損害。 |
如果我們在測試或獲得市場批准方面遇到延誤，我們的產品開發成本也會增加。我們不知道我們的任何臨牀前研究或臨牀試驗是否會按計劃開始，是否需要重組，或者是否會如期完成(如果有的話)。
此外，如果我們或我們的合作者未能按照法規要求(包括FDA當前的良好臨牀實踐(GCP)法規)進行試驗，使參與者面臨不可接受的健康風險，或者FDA發現我們的新藥研究申請(IND)或這些試驗的進行中存在缺陷，我們、FDA或IRB可以隨時暫停我們的臨牀試驗。因此，我們不能肯定地預測未來臨牀試驗的開始和完成時間表。如果我們的臨牀試驗延遲開始或完成，或者如果我們在完成前終止臨牀試驗，我們候選產品的商業前景可能會受到負面影響，我們從候選產品中獲得收入的能力可能會被推遲。
我們目前所有進入臨牀試驗的候選產品都是以抑制醛糖還原酶為目標的。不能保證醛糖還原酶抑制劑會獲得監管部門的批准。
我們目前所有進入臨牀試驗的候選產品都是以抑制醛糖還原酶為目標的。目前在日本、印度和中國以外的市場上還沒有批准的醛糖還原酶抑制劑，也不能保證醛糖還原酶抑制劑會在包括美國在內的所有其他國家獲得監管批准。先前抑制該酶的嘗試被非選擇性、非特異性的抑制所阻礙，這導致了有限的療效和顯著的非靶向安全效應。我們目前的候選產品，包括AT-001、AT-003和AT-007，可能會面臨類似或不同的挑戰，從而阻礙它們的成功商業化。
我們可能無法獲得或保持我們候選產品的罕見兒科疾病稱號或獨家經營權，這可能會限制我們候選產品的潛在盈利能力。
我們已經從FDA獲得了治療半乳糖血症和PMM2-CDG的AT-007孤兒藥物稱號和少見兒科疾病稱號。我們還從FDA獲得了治療T-ALL的AT-104的罕見兒科疾病稱號。FDA可能會對一種旨在治療罕見疾病或疾病的藥物授予孤兒藥物稱號，這種疾病或疾病的定義是，在美國影響不到20萬人的疾病或疾病，或者如果影響超過20萬人，則沒有合理的預期認為該藥物在美國的銷售將足以抵消在美國開發和銷售該藥物的成本。孤兒藥物指定不會在監管審查和批准過程中傳遞任何優勢，也不會縮短監管審查和批准過程的持續時間。
就罕見兒科疾病計劃而言，“罕見兒科疾病”是一種嚴重或危及生命的疾病，其嚴重或危及生命的表現主要影響從出生到18歲的個人或《孤兒藥物法》所指的罕見疾病或狀況。根據FDA的罕見兒科疾病優先審查憑證(RPD-PRV)計劃，一旦獲得治療罕見兒科疾病的NDA的批准，此類申請的發起人將有資格獲得RPD-PRV，可用於獲得後續NDA的優先審查。申請贊助商可以將RPD-PRV轉讓(包括通過出售)給另一讚助商。只要轉讓的贊助商尚未提交申請，在使用該憑證之前，該憑證可以被進一步轉移任意次數。國會已將RPD-PRV計劃延長至2020年9月30日，並有可能將代金券發放至2022年。這一計劃一直受到批評，包括FDA。因此，即使我們已經獲得了RPD-PRV的資格，該計劃也可能在批准時不再有效。此外，儘管優先審查代金券可以出售或轉讓給第三方，但不能保證，如果我們獲得優先審查代金券，並隨後能夠出售優先審查代金券，我們將能夠實現任何價值。
53
目錄
FDA為候選產品指定的突破性療法可能不會帶來更快的開發或監管審查或批准過程，也不會增加候選產品獲得上市批准的可能性。
我們可能會為一個或多個候選產品尋求突破性的治療指定。突破性療法被定義為一種產品候選，其目的是單獨或與一種或多種其他藥物聯合治療一種嚴重或危及生命的疾病或狀況，初步臨牀證據表明，該產品候選可能在一個或多個臨牀重要終點表現出比現有療法顯著的改善，例如在臨牀開發早期觀察到的實質性治療效果。對於被指定為突破性療法的候選產品，FDA和試驗贊助商之間的互動和溝通可以幫助確定臨牀開發的最有效途徑，同時將無效對照方案中的患者數量降至最低。被FDA指定為突破性療法的候選產品，如果在提交NDA時得到臨牀數據的支持，也有資格接受優先審查。
指定為突破性療法是FDA的自由裁量權。因此，即使我們相信我們的候選產品之一符合被指定為突破性療法的標準，FDA也可能不同意，而是決定不做出這樣的指定。在任何情況下，與根據FDA常規程序考慮批准的候選產品相比，收到針對候選產品的突破性治療指定可能不會帶來更快的開發過程、審查或批准，也不能保證最終獲得FDA的批准。此外，即使我們的一個或多個候選產品有資格成為突破性療法，FDA也可能會在以後決定該候選產品不再符合資格條件，或者它可能決定不會縮短FDA審查或批准的時間段。
我們可能會為我們的候選產品尋求FDA的快速通道認證。即使獲得批准，快速通道指定實際上也不會帶來更快的開發、監管審查或審批過程。
如果候選產品用於治療嚴重或危及生命的疾病，並顯示出解決這種疾病未得到滿足的需求的潛力，贊助商可以申請FDA快速通道認證。如果獲得快速通道指定，FDA可能會優先與贊助商就指定的開發計劃進行互動，並在申請完成之前啟動對NDA部分的審查，即所謂的“滾動審查”。快速通道指定並不能確保與傳統的FDA程序相比，我們將經歷更快的開發、監管審查或審批過程，也不能確保我們最終獲得監管部門的批准。此外，如果FDA認為我們的臨牀開發項目的數據不再支持快速通道的指定，它可能會撤銷該指定。
我們打算通過加速註冊途徑尋求FDA的批准。如果我們不能通過加速途徑獲得批准，我們可能需要進行額外的臨牀前研究或臨牀試驗，這可能會增加獲得必要的上市批准的費用，降低獲得批准的可能性和/或推遲獲得必要的上市批准的時間。即使我們獲得了FDA的批准，使用加速註冊途徑，如果我們的驗證性試驗沒有證實臨牀益處，或者如果我們沒有遵守嚴格的上市後要求，FDA可能會尋求撤銷加速註冊批准。
我們打算為我們的候選產品尋求加速審批開發途徑。根據聯邦食品、藥物和化粧品法案(FDCA)的加速審批條款和FDA的實施條例，FDA可能會加速批准一種旨在治療嚴重或危及生命的疾病的產品，該產品提供了比現有療法更有意義的治療優勢，並證明瞭對合理地可能預測臨牀益處的替代終點或中間臨牀終點的效果。FDA認為臨牀益處是一種積極的治療效果，在特定疾病的背景下具有臨牀意義。出於加速審批的目的，替代終點是一種標記物，例如實驗室測量、放射圖像、體徵或其他被認為可以預測臨牀益處的指標，但其本身並不是臨牀效益的衡量標準。中間臨牀終點是一個臨牀終點，它可以比對不可逆發病率或死亡率的影響更早地測量出來，合理地有可能預測對不可逆轉的發病率或死亡率或其他臨牀益處的影響。加速批准開發途徑可用於新藥相對於現有療法的優勢可能不是直接的治療優勢，但在臨牀上有重要改善的情況。
54
目錄
從病人和公共衞生的角度來看。如果獲得批准，加速批准的條件是贊助商同意以勤奮的方式進行額外的批准後驗證性研究，以核實和描述藥物的臨牀概況或加速批准的風險和益處。FDA可能要求在提交加速批准申請之前啟動或實質上進行任何此類驗證性研究。如果這種批准後研究不能確認該藥物的臨牀特徵或風險和益處，FDA可能會撤回對該藥物的批准。由於我們仍處於臨牀試驗的早期階段，我們不能保證我們的基於生物標記物的方法將成功地證明與我們正在評估的相關結果之間的因果聯繫。如果我們的方法不成功，我們可能需要進行更長時間的臨牀試驗。
如果我們選擇尋求加速批准，我們打算尋求FDA的反饋，或者以其他方式評估我們尋求和獲得這種加速批准的能力。不能保證，在我們評估了FDA或其他因素的反饋後，我們將決定尋求或提交保密協議以獲得加速批准或任何其他形式的加速開發、審查或批准。再者，即使我們提出加速審批的申請，也不能保證申請會獲得接納，或會否及時批准，甚至根本不能保證。FDA還可以要求我們在考慮我們的申請或批准任何類型的藥物之前進行進一步的研究或試驗。我們可能無法及時滿足FDA的要求，這將導致延誤，或者可能因為FDA認為我們提交的材料不完整而無法獲得批准。未能獲得候選產品的加速批准或任何其他形式的加速開發、審查或批准將導致該候選產品商業化的時間更長，可能會增加該候選產品的開發成本，並可能損害我們在市場上的競爭地位。
即使我們獲得了FDA的加速批准，我們也將受到嚴格的上市後要求的約束，包括完成驗證性的上市後臨牀試驗以驗證該產品的臨牀益處，以及在所有宣傳材料發佈之前提交給FDA。FDA可能會出於多種原因尋求撤銷加速審批，包括如果我們沒有進行任何必要的盡職調查的上市後研究，上市後研究不能確認預期的臨牀益處，其他證據表明產品在使用條件下不安全或有效，或者我們散佈被FDA發現為虛假或誤導性的宣傳材料。
對於我們可能選擇開發的候選產品，如果未能獲得加速批准或任何其他形式的加速開發、審查或批准，將導致該候選產品商業化之前的時間更長，可能會增加該候選產品的開發成本，並可能損害我們在市場上的競爭地位。
在臨牀試驗中登記和保留患者是一個昂貴和耗時的過程，可能會因為我們無法控制的多種因素而被推遲、變得更加困難或變得不可能。
確定患者並使其有資格參與我們的臨牀試驗對我們的成功至關重要。我們在招募患者參加臨牀試驗時可能會遇到困難，從而延遲或阻礙我們候選產品的開發和批准。即使一旦登記，我們也可能無法留住足夠數量的患者來完成我們的任何試驗。臨牀試驗中的患者登記和保留取決於許多因素，包括患者羣體的規模、試驗方案的性質、現有的安全性和有效性數據、競爭療法的數量和性質、同一適應症競爭療法的正在進行的臨牀試驗、患者與臨牀地點的距離以及試驗的資格標準。因為我們的關注點包括罕見疾病，所以只有有限的患者池可供選擇，以便及時且經濟高效地完成我們的臨牀試驗。因此，我們的臨牀試驗註冊時間可能比預計的要長得多，這將推遲我們候選產品的任何潛在批准。此外，即使我們能夠招募足夠數量的患者參加我們的臨牀試驗，我們也可能很難維持這些患者在我們的臨牀試驗中的登記。
例如，我們正在進行AT-007的第二階段臨牀試驗，用於治療兒童人羣中的半乳糖血症。我們這樣做是為了獲得代表我們目標人羣中最脆弱羣體的患者的數據。這樣的兒科患者可能很難登記參加這項試驗，缺乏關於這些患者的數據可能會對半乳糖血症的批准或標籤產生負面影響。
55
目錄
我們與患者社區建立關係的努力可能不會成功，這可能會導致我們臨牀試驗中患者登記的延遲。我們可能會在候選產品的臨牀試驗中報告任何負面結果，這可能會使我們很難或不可能在同一候選產品的其他臨牀試驗中招募和留住患者。計劃中的患者登記或保留的延遲或失敗可能會導致成本增加、計劃延遲或兩者兼而有之，這可能會對我們開發候選產品的能力產生有害影響，或者可能使進一步開發變得不可能。此外，我們可能會依賴CRO和臨牀試驗地點來確保我們未來臨牀試驗的適當和及時進行，雖然我們打算就他們的服務達成協議，但我們在確保他們的實際表現方面的能力將是有限的。
有關延遲招收和留住患者的更多信息，請參閲“與我們的業務運營、員工事務和管理增長相關的風險--我們的業務可能會受到最近爆發的冠狀病毒的不利影響。.”
我們的候選產品可能會導致不良副作用，或具有其他可能延遲或阻礙其監管審批、限制其商業潛力或在任何潛在的上市審批後導致重大負面後果的特性。
在進行臨牀試驗期間，患者會向醫生報告他們健康的變化，包括疾病、傷害和不適。通常，無法確定是否被研究的產品候選導致了這些情況。監管機構可能會得出不同的結論，或者要求額外的測試來確認這些決定，如果這些決定發生的話。
此外，當我們在更大、更長和更廣泛的臨牀試驗中測試我們的候選產品時，或者當這些候選產品獲得監管部門批准後使用變得更加廣泛時，在早期試驗中觀察到的疾病、傷害、不適和其他不良事件，以及在以前試驗中沒有發生或未被檢測到的情況，都可能由受試者或患者報告。許多時候，只有在研究藥物在大規模關鍵試驗中進行測試後，或者在某些情況下，在批准後向患者提供商業規模的藥物後，才能檢測到副作用。如果更多的臨牀經驗表明我們的任何候選產品有副作用或引起嚴重或危及生命的副作用，候選產品的開發可能會失敗或延遲，或者，如果候選產品已經獲得監管部門的批准，這種批准可能會被撤銷，這將損害我們的業務、前景、經營業績和財務狀況。
我們不時宣佈或公佈的臨牀試驗的臨時、“一線”和初步數據可能會隨着更多患者數據的出現而發生變化，並受到審計和驗證程序的制約，這可能會導致最終數據發生實質性變化。
我們可能會不時地公佈臨牀試驗的中期、“一線”或初步數據。我們可能完成的臨牀試驗的中期數據可能面臨這樣的風險，即隨着患者登記的繼續和更多患者數據的獲得，一個或多個臨牀結果可能會發生實質性變化。初步數據或“一線”數據仍需接受審計和核實程序，這可能會導致最終數據與我們之前公佈的初步數據大不相同。因此，在最終數據出爐之前，應謹慎看待中期和初步數據。初步或中期數據與最終數據之間的差異可能會嚴重損害我們的業務前景，並可能導致我們普通股的交易價格大幅波動。
我們的候選產品的目標患者人羣的發病率和流行率還沒有準確地確定。如果我們的候選產品的市場機會比我們認為的要小，或者我們獲得的任何批准都是基於對患者羣體的更狹隘的定義，我們的業務可能會受到影響。
我們目前的藥物開發重點是用於治療高度未得到滿足的醫療需求的疾病的候選產品。我們的合格患者人數和定價估計可能與我們的候選產品所針對的實際市場有很大不同。我們對患有這些疾病的人數的估計，以及有可能從我們的候選產品治療中受益的這些疾病患者的子集，都是基於我們的信念和分析。這些估計是從各種來源得出的，包括科學文獻、患者基礎或市場研究，可能被證明是不正確的。此外，新的研究可能
56
目錄
更改我們目標疾病的估計發病率或流行率。病人的數量可能會比預期的要少。同樣，我們每個候選產品的潛在可尋址患者羣體可能有限，或者可能不接受我們候選產品的治療，新患者可能變得越來越難以識別或接觸。如果我們的候選產品的市場機會比我們估計的要小，我們可能無法實現預期的收入，這可能會阻礙我們的業務計劃，並對我們的業務和運營結果產生不利影響。
我們可能會面臨激烈的競爭，這可能會導致其他人在我們之前或比我們更成功地開發或商業化藥物。
新藥的開發和商業化競爭激烈。我們目前的候選產品可能面臨潛在的競爭，未來我們可能尋求開發或商業化的任何其他候選產品也可能面臨來自制藥和生物技術公司、學術機構、政府機構以及其他公共和私人研究機構的競爭。
我們的競爭對手可能比我們更有優勢，因為他們的規模更大，資源更豐富，機構經驗更豐富。特別是，這些公司在確保報銷、政府合同和與關鍵意見領袖的關係、進行測試和臨牀試驗、獲得和維護市場產品的監管批准和分銷關係以及營銷批准的藥品方面擁有更多的經驗和專業知識。這些公司的研發和營銷能力也比我們強得多。如果我們不能有效地與現有和潛在的競爭對手競爭，我們的業務和財務狀況可能會受到損害。
由於這些因素，我們的競爭對手可能會在我們之前獲得監管機構對他們的藥物的批准，這可能會限制我們開發或商業化我們的候選產品的能力。我們的競爭對手可能還會開發出比我們更安全、更有效、更被廣泛接受或更便宜的療法，而且在製造和營銷他們的藥物方面也可能比我們更成功。這些優勢可能會使我們的候選產品過時或失去競爭力，然後我們才能收回這些候選產品的開發和商業化成本。
製藥和生物技術行業的合併和收購可能會導致更多的資源集中在我們數量較少的競爭對手身上。規模較小的初創公司也可能成為重要的競爭對手，特別是通過與大公司和老牌公司的合作安排。這些第三方在招聘和留住合格的科學、管理和商業人員，建立臨牀試驗場地和臨牀試驗的受試者註冊，以及獲取與我們的項目互補或必要的技術方面與我們展開競爭。
我們可能會探索可能永遠不會實現的戰略合作，或者我們可能被要求將我們候選產品的開發和商業化的重要權利和控制權讓給任何未來的合作伙伴。
隨着時間的推移，我們的業務戰略包括收購或授權額外的候選產品，用於治療高度未得到滿足的醫療需求的疾病。因此，我們打算定期探索各種可能的戰略合作，以努力獲得更多候選產品或資源。這些戰略合作可能包括與大型戰略合作伙伴的夥伴關係，特別是開發使用AT-001的DPN療法。然而，目前我們無法預測這種戰略合作可能採取何種形式。在尋找合適的戰略合作伙伴方面，我們可能會面臨激烈的競爭，而戰略合作的談判和記錄可能會非常複雜和耗時。我們可能無法在可接受的條件下談判戰略合作，或者根本不能。由於與建立戰略合作相關的眾多風險和不確定性，我們無法預測何時(如果有的話)達成任何戰略合作。
未來的合作可能會使我們面臨許多風險，包括：
| ● | 我們可能需要承擔大量的運營、財務和管理資源的支出； |
57
目錄
| ● | 我們可能被要求發行股權證券，這將稀釋我們股東對我們公司的持股比例； |
| ● | 我們可能被要求承擔相當大的實際或或有負債； |
| ● | 我們可能無法控制我們的戰略合作伙伴投入到我們候選產品的開發或商業化的資源的數量和時機； |
| ● | 戰略合作伙伴選擇適應症或設計臨牀試驗的方式可能比我們這樣做的方式不太成功； |
| ● | 戰略合作者可以推遲臨牀試驗，提供不足的資金，終止臨牀試驗或放棄候選產品，重複或進行新的臨牀試驗，或要求候選產品的新版本進行臨牀測試； |
| ● | 戰略合作伙伴不得對戰略合作安排產生的產品進行進一步開發和商業化，或者可以選擇停止研發計劃； |
| ● | 戰略合作伙伴可能沒有投入足夠的資源來營銷和分銷我們的候選產品，從而限制了我們從這些產品中獲得的潛在收入； |
| ● | 我們和我們的戰略合作伙伴之間可能會發生糾紛，導致我們候選產品的研究、開發或商業化的延遲或終止，或者導致昂貴的訴訟或仲裁，分散管理層的注意力並消耗資源； |
| ● | 戰略合作伙伴可能會遇到財務困難； |
| ● | 戰略合作伙伴可能無法正確維護、執行或捍衞我們的知識產權，或可能以可能危及或破壞我們的專有信息或使我們面臨潛在訴訟的方式使用我們的專有信息； |
| ● | 業務合併或戰略協作者業務戰略的重大變化可能會對戰略協作者在任何安排下履行其義務的意願或能力產生不利影響； |
| ● | 戰略合作伙伴可以決定獨立開發或與包括我們的競爭對手在內的其他公司合作開發競爭產品候選產品；以及 |
| ● | 戰略合作伙伴可能會終止協議或讓其到期，這將推遲開發，並可能增加開發我們的候選產品的成本。 |
即使任何候選產品獲得市場批准，它們也可能無法獲得醫生、患者、第三方付款人或醫學界其他商業成功所必需的人的市場接受。
即使任何候選產品獲得市場批准，它們也可能無法獲得醫生、患者、第三方付款人和醫學界其他人的市場接受。如果這些候選產品沒有達到足夠的接受度，我們可能不會產生顯著的藥品收入，也可能不會盈利。任何候選產品的市場接受度，如果被批准用於商業銷售，將取決於許多因素，包括但不限於：
| ● | 與替代療法和療法相比，給藥的方便性和簡便性； |
58
目錄
| ● | 目標患者羣體嘗試新療法的意願以及醫生開出這些療法的意願； |
| ● | 與替代療法和療法相比的療效和潛在優勢； |
| ● | 銷售和營銷努力的有效性； |
| ● | 我們與患者社區關係的力量； |
| ● | 與替代療法和療法(包括任何類似的非專利療法)相關的治療成本； |
| ● | 我們有能力以具有競爭力的價格提供此類藥物銷售； |
| ● | 營銷和分銷支持的實力； |
| ● | 第三方保險和適當補償的可用性； |
| ● | 任何副作用的流行程度和嚴重程度；以及 |
| ● | 對該藥與其他藥物聯合使用的任何限制。 |
我們努力讓醫生、患者、第三方付款人和醫學界其他人瞭解我們的候選產品的好處，這可能需要大量資源，而且可能永遠不會成功。由於我們候選產品的複雜性和獨特性，這些努力可能需要比通常需要更多的資源。因為我們預計，如果獲得批准，我們候選產品的銷售將在可預見的未來產生幾乎所有的收入，因此，如果我們的候選產品未能獲得市場認可，將損害我們的業務。
即使我們的候選產品獲得了監管部門的批准，它們仍將受到持續的監管監督。
即使我們的候選產品獲得了監管部門的批准，這些批准也將受制於在製造、標籤、包裝、儲存、廣告、促銷、抽樣、記錄保存以及提交安全和其他上市後信息方面的持續監管要求。我們為我們的候選產品獲得的任何監管批准也可能受到REMS、對藥物可能上市的批准指示用途的限制或批准條件的限制，或者包含可能代價高昂的上市後測試(包括第四階段試驗)的要求，以及監控藥物質量、安全性和有效性的要求。這些監管要求可能因國家不同而不同，這取決於我們在哪裏獲得了監管批准。
此外，藥品製造商及其設施必須繳納使用費，FDA和其他監管機構必須持續審查和定期檢查是否符合當前良好的生產實踐(CGMP)、要求以及遵守NDA或外國營銷申請中做出的承諾。如果我們或監管機構發現一種藥物存在以前不為人知的問題，例如未預料到的嚴重程度或頻率的不良事件，或該藥物的生產設施存在問題，或者如果監管機構不同意該藥物的促銷、營銷或標籤，監管機構可能會對該藥物、該生產設施或我們施加限制，包括要求召回或要求將該藥物從市場上召回或暫停生產。
如果我們在產品候選獲得批准後未能遵守適用的監管要求，監管機構可以：
| ● | 出具一封無標題的信或警告信，聲稱我們違反了法律； |
59
目錄
| ● | 申請禁制令或處以行政、民事、刑事處罰或罰款； |
| ● | 暫停或者撤銷監管審批； |
| ● | 暫停任何正在進行的臨牀試驗； |
| ● | 拒絕批准我們或我們的合作伙伴提交的懸而未決的保密協議或類似的國外營銷申請或任何補充申請； |
| ● | 限制藥品的銷售或者生產； |
| ● | 扣押、扣留或者以其他方式要求將藥品撤出市場的； |
| ● | 拒絕允許進口或出口候選產品；或 |
| ● | 拒絕允許我們簽訂供應合同，包括政府合同。 |
此外，美國食品藥品監督管理局(FDA)嚴格監管可能對藥品進行促銷宣傳的行為。具體地説，產品不得用於未經FDA批准的用途，如該產品批准的標籤所反映的那樣。FDA和其他機構積極執行禁止推廣標籤外用途的法律法規，被發現不當推廣標籤外用途的公司可能會受到重大的民事、刑事和行政處罰。
任何政府對涉嫌違法的調查都可能需要我們花費大量的時間和資源來回應，並可能產生負面宣傳。上述任何事件或處罰的發生都可能抑制我們將候選產品商業化的能力，並損害我們的業務、財務狀況、運營結果和前景。
FDA和其他監管機構的政策可能會改變，可能會頒佈額外的政府法規，以阻止、限制或推遲對我們候選產品的監管批准。如果我們不能保持對《治療法案》的監管遵守，我們可能會失去我們可能獲得的任何營銷批准，我們可能無法實現或維持盈利，這將對我們的業務、前景、財務狀況和運營結果產生不利影響。
此外，我們無法預測美國或國外未來的立法或行政或行政行動可能產生的政府監管的可能性、性質或程度。例如，特朗普政府的某些政策可能會影響我們的商業和行業。也就是説，特朗普政府已經採取了幾項行政行動，包括髮布了一些行政命令，這可能會對FDA從事常規監管和監督活動的能力造成重大負擔，或者以其他方式大幅推遲，比如通過制定規則、發佈指導意見以及審查和批准營銷申請來執行法規。很難預測這些行政行動(包括行政命令)將如何實施，以及它們將在多大程度上影響FDA行使其監管權力的能力。如果這些行政行動限制了FDA在正常過程中參與監督和執行活動的能力，我們的業務可能會受到負面影響。
如果我們不能建立銷售和營銷能力，或與第三方達成協議來營銷和銷售我們的候選產品，如果它們獲得批准，我們可能無法成功地將它們商業化。
為了成功地將我們的開發計劃可能產生的任何候選產品商業化，我們需要建立我們的銷售和營銷能力，無論是我們自己還是與其他人合作。建立和發展我們自己的商業團隊或建立一支合同銷售隊伍來營銷我們可能開發的任何候選產品都將是昂貴和耗時的，而且可能會推遲任何藥物的推出。此外，我們不能
60
目錄
我們確信我們將能夠成功地發展這一能力。我們可能會尋求與其他實體合作，以利用他們已建立的營銷和分銷能力，但我們可能無法以優惠條款達成此類協議(如果有的話)。如果當前或未來的任何合作伙伴沒有投入足夠的資源將我們的候選產品商業化，或者我們無法自行開發必要的功能，我們可能無法產生足夠的收入來維持我們的業務。我們與許多公司競爭，這些公司目前擁有廣泛、經驗豐富和資金雄厚的營銷和銷售業務，以招聘、聘用、培訓和留住營銷和銷售人員。如果我們尋求第三方來幫助我們銷售和營銷我們的候選產品，我們也可能面臨競爭。如果沒有內部團隊或第三方的支持來執行營銷和銷售職能，我們可能無法成功地與這些更成熟的公司競爭。
即使我們獲得並維持FDA對我們候選產品的批准，我們也可能永遠不會獲得美國以外的批准，這將限制我們的市場機會。
FDA對美國候選產品的批准並不能確保該候選產品得到其他國家或司法管轄區的監管機構的批准，一個外國監管機構的批准也不能確保其他國家的監管機構或FDA的批准。我們的候選產品在美國以外的銷售將受到有關臨牀試驗和上市審批的外國監管要求的約束。即使FDA批准了候選產品的上市，可比的外國監管機構也必須批准候選產品在這些國家的製造和營銷。不同司法管轄區的審批程序各不相同，可能涉及與美國不同的要求和行政審查期限，而且比美國的要求和行政審查期限更繁瑣，包括額外的臨牀前研究或臨牀試驗。在美國以外的許多國家，候選產品必須獲得報銷批准，才能在該國獲得銷售許可。在某些情況下，我們打算對任何候選產品收取的價格(如果獲得批准)也需要審批。根據歐洲藥品管理局(European Medicines Agency，簡稱EMA)的意見，如果我們選擇在歐盟提交營銷授權申請，獲得歐盟委員會(European Commission)對我們候選產品的批准將是一個漫長而昂貴的過程。即使候選產品獲得批准，EMA也可能限制該藥物可以上市的適應症，要求在藥物標籤上貼上廣泛的警告，或者要求昂貴而耗時的額外臨牀試驗或報告作為批准條件。獲得外國監管機構的批准和遵守外國監管機構的要求可能會導致重大延誤。, 這將給我們帶來困難和成本，並可能延遲或阻止我們的候選產品在某些國家推出。
此外，在一個國家進行的臨牀試驗可能不會被其他國家的監管機構接受。此外，監管部門可能會撤回對我們候選產品的審批。如果我們不遵守適用的監管要求，我們的目標市場將會減少，我們充分發揮我們候選產品的市場潛力的能力將受到損害，我們的業務、財務狀況、運營結果和前景可能會受到損害。
如果我們將我們的候選產品在美國以外的地方商業化，與國際業務相關的各種風險可能會損害我們的業務。
我們打算尋求批准將我們的候選產品推向美國以外的市場，並可能對未來的候選產品這樣做。如果我們在美國境外銷售經批准的產品，我們預計在商業化過程中將面臨額外的風險，包括：
| ● | 國外對藥物審批的監管要求不同； |
| ● | 減少對知識產權的保護； |
| ● | 關税、貿易壁壘和監管要求的意外變化； |
| ● | 經濟疲軟，包括通貨膨脹，或特別是外國經濟體和市場的政治不穩定； |
| ● | 在國外居住或旅行的員工遵守税法、就業法、移民法和勞動法； |
61
目錄
| ● | 外匯波動，可能導致營業費用增加和收入減少，以及在另一個國家開展業務的其他義務； |
| ● | 國外報銷、定價和保險制度； |
| ● | 在勞工騷亂比美國更普遍的國家，勞動力的不確定性； |
| ● | 因任何影響國外原材料供應或製造能力的事件而導致的生產短缺；以及 |
| ● | 地緣政治行動(包括戰爭和恐怖主義)或地震、颱風、洪水和火災等自然災害造成的業務中斷。 |
我們在這些領域之前沒有經驗。此外，許多我們可能在其中開展業務的國家規定了複雜的監管、税收、勞工和其他法律要求，我們需要遵守這些要求。許多生物製藥公司發現，在國外營銷他們的產品的過程很有挑戰性。
針對我們的產品責任訴訟可能導致我們承擔重大責任，並可能限制我們可能開發的任何候選產品的商業化。
我們面臨着與在臨牀試驗中測試我們的候選產品有關的固有的產品責任風險，如果我們將我們可能開發的任何候選產品商業化，我們可能面臨更大的風險。如果我們不能成功地針對任何此類候選產品造成傷害的指控為自己辯護，我們可能會招致重大責任。無論是非曲直或最終結果，責任索賠可能導致：
| ● | 減少對我們可能開發的任何候選產品的需求； |
| ● | 收入損失； |
| ● | 對試驗參與者或患者給予鉅額金錢獎勵； |
| ● | 為相關訴訟辯護所需的大量時間和費用； |
| ● | 臨牀試驗參與者退出； |
| ● | 保險費增加； |
| ● | 無法將我們可能開發的任何候選產品商業化；以及 |
| ● | 損害了我們的聲譽和媒體的嚴重負面關注。 |
任何這樣的結果都可能對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景產生負面影響。
我們的保險單可能不夠充分，有可能使我們面臨無法挽回的風險。
雖然我們維持產品責任保險範圍，但這種保險可能不足以覆蓋我們可能產生的所有責任。我們預計，每次我們開始臨牀試驗，如果我們成功地將任何候選產品商業化，我們都需要增加我們的保險覆蓋範圍。保險的可獲得性、承保條款和定價繼續隨市場狀況而變化。我們努力為我們確定的可保風險獲得適當的保險範圍；但是，我們可能無法正確預測或量化可保風險，我們可能無法獲得適當的保險範圍，保險公司可能無法做出迴應，因為我們打算承保可能發生的可保事件。
62
目錄
發生。我們觀察到，保險市場的情況瞬息萬變，幾乎涉及傳統公司保險的所有領域。這些情況導致了更高的保費成本、更高的保單免賠額和更低的承保限額。對於某些風險，由於成本或可用性的原因，我們可能不會擁有或維持保險覆蓋範圍。
與合規相關的風險
我們與客户、醫生和第三方付款人的關係直接或間接受到聯邦和州醫療欺詐和濫用法律、虛假索賠法律、醫療信息隱私和安全法律以及其他醫療法律法規的約束。如果我們不能或沒有完全遵守這些法律，我們可能會面臨重大處罰。
美國和其他地區的醫療保健提供者、醫生和第三方付款人將在推薦和處方我們獲得市場批准的任何候選產品方面發揮主要作用。我們目前和未來與醫療保健專業人員、主要調查人員、顧問、客户和第三方付款人之間的安排使我們受制於各種聯邦和州欺詐和濫用法律以及其他醫療法律，包括但不限於聯邦反回扣法規、聯邦民事和刑事虛假索賠法律，以及通常被稱為醫生支付陽光法案和法規的法律。
確保我們與第三方的業務安排符合適用的醫療法律和法規，成本可能會很高。政府當局可能會得出結論，我們的商業行為可能不符合當前或未來涉及適用欺詐和濫用或其他醫療保健法律和法規的現行或未來法律、法規或判例法。如果我們的運營被發現違反了任何這些法律或任何其他可能適用於我們的政府法規，我們可能會面臨重大的民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、交還、監禁、被排除在參與政府資助的醫療計劃(如聯邦醫療保險和醫療補助)之外、額外的報告要求和監督(如果我們受到公司誠信協議或類似協議的約束，以解決有關違反這些法律的指控、合同損害、聲譽損害以及削減或重組我們的業務)。
如果我們預期與之開展業務的醫生或其他提供者或實體被發現不符合適用法律，他們可能會受到刑事、民事或行政制裁，包括被排除在政府資助的醫療項目之外。即使解決方案對我們有利，但與醫療法律法規相關的訴訟或其他法律程序可能會導致我們產生鉅額費用，並可能分散我們的技術和管理人員的正常責任。此外，還可能公佈聽證會、動議或其他臨時程序或事態發展的結果。如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，可能會對我們普通股的價格產生重大不利影響。此類訴訟或訴訟可能大幅增加我們的運營虧損，並減少可用於開發、製造、銷售、營銷或分銷活動的資源。與適用的醫療法律法規相關的訴訟或其他訴訟的發起和繼續所產生的不確定性可能會對我們在市場上的競爭能力產生不利影響。
我們的候選產品可能無法獲得覆蓋範圍和足夠的報銷，如果獲得批准，這可能會使我們很難有利可圖地銷售產品。
我們商業化的任何候選產品(如果獲得批准)的市場接受度和銷售量將在一定程度上取決於這些藥物和相關治療將在多大程度上從第三方付款人那裏獲得報銷，包括政府衞生行政部門、管理醫療機構和其他私人健康保險公司。第三方付款人決定他們將支付哪些治療費用，並建立報銷水平。雖然美國沒有統一的承保和報銷政策，但第三方付款人在設置自己的承保和報銷政策時往往依賴於聯邦醫療保險(Medicare)承保政策和支付限制。但是，對於我們開發的任何候選產品的覆蓋範圍和報銷金額，我們將逐個付款人做出決定。因此，一個付款人決定為一種藥品提供保險並不能保證其他付款人也會為該藥品提供保險和足夠的報銷。此外，第三方付款人決定為治療提供保險並不意味着將批准足夠的報銷費率。每個付款人決定是否為治療提供保險，向製造商支付多少金額
63
目錄
對於這種療法，以及它將被放在處方的哪一層。付款人的承保藥物清單或處方清單上的位置通常決定了患者獲得治療所需支付的共同費用，並可能對患者和醫生採用此類治療產生強烈影響。根據自己的病情接受處方治療的患者和開這種服務的提供者通常依賴第三方付款人來報銷全部或部分相關的醫療費用。如果獲得批准，患者不太可能使用我們的候選產品，除非提供保險並且報銷足以支付我們產品的很大一部分成本。
第三方付款人試圖通過限制特定藥物的覆蓋範圍和報銷金額來控制成本。我們不能確保我們商業化的任何藥物都可以獲得保險和報銷，如果可以報銷，報銷水平是多少。不充分的保險和報銷可能會影響我們獲得上市批准的任何藥物的需求或價格。如果沒有覆蓋範圍和足夠的報銷，或者只有有限的級別可用，我們可能無法成功地將我們開發的任何候選產品商業化。
醫療改革措施可能會對我們的業務和運營結果產生負面影響。
在美國和一些外國司法管轄區，在醫療保健系統方面，已經並將繼續發生多項立法和監管方面的變化和擬議中的變化，以及司法挑戰，這些變化可能會阻止或推遲候選產品的上市審批，限制或監管審批後活動，並影響我們以盈利方式銷售任何獲得上市審批的候選產品的能力。特別是，美國聯邦和州一級已經並將繼續採取一些舉措，尋求降低醫療成本和提高醫療質量。例如，2003年的《聯邦醫療保險處方藥、改進和現代化法案》(MMA)改變了聯邦醫療保險覆蓋和支付藥品的方式。這項立法擴大了老年人購買藥品的醫療保險覆蓋範圍，並引入了一種基於醫生管理的藥品平均銷售價格的新報銷方法。此外，這項立法還規定了限制任何治療類別所涵蓋的藥物數量的權力。降低成本的舉措和這項立法的其他條款可能會降低我們獲得任何批准的產品的覆蓋範圍和價格。雖然MMA只適用於醫療保險受益人的藥品福利，但私人付款人在設定自己的報銷費率時往往遵循醫療保險覆蓋政策和支付限制。因此，MMA導致的任何報銷減少都可能導致私人支付者支付的類似減少。
此外，2010年3月，經2010年醫療保健和教育協調法案(或統稱為PPACA)修訂的2010年患者保護和平價醫療法案(Patient Protection And Affordable Care Act)獲得通過，這極大地改變了美國政府和私人付款人為醫療保健提供資金的方式。PPACA的一些條款尚未完全實施，而某些條款受到司法和國會的挑戰，以及特朗普政府廢除或取代PPACA某些方面的努力。例如，2017年減税和就業法案(Tax Act)包括一項條款，從2019年1月1日起廢除PPACA對某些未能在一年的全部或部分時間內保持合格醫療保險的個人的基於税收的分擔責任支付，這通常被稱為“個人強制醫保”。此外，2018年1月22日，特朗普總統簽署了一項關於2018財年撥款的持續決議，推遲了PPACA規定的某些費用的實施，包括對某些高成本僱主贊助的保險計劃徵收所謂的卡迪拉克税，根據市場份額向某些醫療保險提供商徵收年費，以及對非豁免醫療器械徵收醫療器械消費税。此外，2018年兩黨預算法案(BBA)等修訂了PPACA，自2019年1月1日起生效，以彌合大多數聯邦醫療保險(Medicare)藥物計劃的覆蓋缺口，即通常所説的“甜甜圈洞”。2018年7月，CMS發佈了一項最終規則，允許根據PPACA調整計劃向某些符合PPACA資格的健康計劃和醫療保險發行商進一步收取和支付款項，以迴應聯邦地區法院關於CMS用來確定這種風險調整的方法的訴訟結果。2018年12月14日, 德克薩斯州北區的一名美國地區法院法官或德克薩斯州地區法院法官裁定，個人強制令是PPACA的一個關鍵和不可分割的特徵，因此，由於它作為税法的一部分被廢除，PPACA的其餘條款也是無效的。2019年12月18日，美國第五巡迴上訴法院的三名法官組成的陪審團對該裁決的上訴做出了裁決，認為個人強制令違憲，並將此案發回德克薩斯州地區法院法官考慮某些問題。目前尚不清楚這些決定、隨後的決定和上訴，以及廢除和取代PPACA的其他努力將如何影響PPACA。國會可能會考慮額外的
64
目錄
廢除或廢除並取代PPACA其他內容的立法。我們繼續評估PPACA及其可能的廢除和取代對我們的業務以及我們候選產品的潛在盈利能力的影響。
自PPACA頒佈以來，還提出並通過了其他立法修改。這些變化包括根據2013年開始的2011年預算控制法，每財年向提供者支付的醫療保險總額減少2%，以及隨後對該法規的立法修正案，包括BBA，除非國會採取額外行動，否則這些修正案將一直有效到2027年。2012年的美國納税人救濟法(American納税人救濟法)等法案進一步減少了向包括醫院和癌症治療中心在內的幾家醫療服務提供者支付的聯邦醫療保險(Medicare)，並將政府向提供者追回多付款項的訴訟時效從三年延長到五年。
可能影響我們業務的其他變化包括根據2015年《聯邦醫療保險准入和芯片再授權法案》(Medicare Access And Chip ReAuthorization Act)為醫生的績效計劃支付聯邦醫療保險(Medicare Payment)等新計劃的擴大，該計劃將於2019年全面實施。目前，尚不清楚引入聯邦醫療保險質量支付計劃將如何影響整體醫生報銷。
此外，在美國，政府對製造商為其市場產品定價的方式進行了更嚴格的審查，這導致了幾次國會調查，並提議並頒佈了聯邦和州立法，這些立法的目的之一是提高藥品定價的透明度，降低政府付款人計劃下處方藥的成本，並審查定價與製造商患者計劃之間的關係。雖然一些擬議的措施需要通過額外立法獲得授權才能生效，但美國國會和特朗普政府已經表示，他們將繼續尋求新的立法和/或行政措施來控制藥品成本。2019年9月25日，參議院金融委員會提出了2019年處方藥降價法案，該法案旨在降低聯邦醫療保險和醫療補助處方藥價格，該法案將重組聯邦醫療保險D部分福利，修改某些藥品的支付方法，並對藥品價格上漲設定通脹上限。2019年9月19日，眾議院提出了一項更具限制性的法案-2019年降低藥品成本法案(Low Drug Cost Now Act)，該法案將要求美國衞生與公眾服務部(HHS)直接與製造商談判藥品價格。目前尚不清楚這兩項法案中是否有一項會在參眾兩院獲得通過並簽署成為法律，如果其中一項獲得通過，將對我們的業務產生什麼影響。我們預計未來將採取額外的美國聯邦醫療改革措施，其中任何一項都可能限制美國聯邦政府為醫療保健產品和服務支付的金額，這可能會導致對我們當前或任何未來候選產品的需求減少或額外的定價壓力。我們無法預測這種可能性, 美國或任何其他司法管轄區未來立法或行政行動可能產生的政府監管的性質或範圍。如果我們或我們可能接觸的任何第三方緩慢或無法適應現有或新要求或政策的變化，或者如果我們或該等第三方不能保持監管合規性，我們當前或未來可能開發的產品可能會失去任何可能已經獲得的監管批准，我們可能無法實現或維持盈利。
此外，2018年5月30日，2017年Trickett Wendler、Frank Mongiello、Jordan McLinn和Matthew Bellina Right to Trial Act(或稱Right to Trial Act)簽署成為法律。除其他事項外，這項法律還為某些患者提供了一個聯邦框架，讓他們可以獲得某些試驗性新藥產品，這些產品已經完成了第一階段臨牀試驗，目前正在進行調查，等待FDA的批准。在某些情況下，符合條件的患者可以在不參加臨牀試驗和根據FDA擴大准入計劃獲得FDA許可的情況下尋求治療。根據《試用權法案》，製藥商沒有義務向符合條件的患者提供其藥品。
我們預計，未來可能採取的這些和其他醫療改革措施可能會導致更嚴格的覆蓋標準，並給我們收到的任何批准藥物的價格帶來額外的下行壓力，如果這些藥物獲得批准，這可能會對我們候選產品的需求產生不利影響。醫療保險或其他政府計劃報銷的任何減少都可能導致私人支付者支付的類似減少。實施成本控制措施或其他醫療改革可能會阻礙我們創造收入、實現盈利或將我們的候選產品商業化。
65
目錄
與我們對第三方的依賴有關的風險
我們打算依靠第三方為我們的候選產品生產臨牀和商業用品。
我們不擁有或運營藥品製造、儲存和分銷或測試設施。我們依賴第三方來生產我們當前和未來候選產品的臨牀用品。我們的合同製造商用來生產我們候選產品的設施必須得到FDA的批准，檢查將在我們向FDA提交保密協議後進行。對於活性藥物物質和成品的生產，我們不控制生產過程，並且完全依賴我們的合同生產合作夥伴遵守cGMP要求。如果我們的合同製造商不能成功地生產出符合我們的規格和FDA或其他機構嚴格監管要求的材料，我們將無法確保和/或保持對我們的候選產品的監管批准。此外，我們無法控制我們的合同製造商保持足夠的質量控制、質量保證和合格人員的能力。如果FDA或類似的外國監管機構不批准這些設施來生產我們的候選產品，或者如果它在未來撤回任何此類批准，我們可能需要尋找替代的製造設施，這將嚴重影響我們開發、獲得監管機構批准或營銷我們的候選產品的能力(如果獲得批准)。由於需要更換第三方製造商，正在進行的臨牀試驗中候選產品或其原材料的供應出現任何重大延誤，都可能大大推遲我們的臨牀試驗、產品測試以及潛在的監管部門對候選產品的批准。
我們還打算依賴第三方製造商為我們提供足夠數量的候選產品，如果獲得批准，將用於商業化。我們尚未就商業數量的藥物、物質或藥物產品達成商業供應協議。如果我們不能滿足市場對任何批准的產品的需求，這將對我們的創收能力產生負面影響，損害我們的聲譽，並可能對我們的業務和財務狀況產生不利影響。
此外，我們對第三方製造商的依賴會帶來風險，如果我們自己製造候選產品，我們就不會受到這些風險的影響，包括：
| ● | 不能始終如一地滿足我們的產品規格和質量要求； |
| ● | 延遲或無法採購或擴大足夠的製造能力； |
| ● | 與擴大生產規模有關的問題； |
| ● | 擴大規模所需的新設備和設施的成本和驗證； |
| ● | 我們的第三方製造商可能無法正確執行我們的製造程序和其他後勤支持要求； |
| ● | 我們的第三方製造商可能不符合美國食品藥品監督管理局(FDA)或其他類似監管機構的cGMP要求和其他檢查； |
| ● | 我們無法在商業上合理的條件下與第三方談判製造協議(如果有的話)； |
| ● | 以對我們造成代價或損害的方式或時間違反、終止或不續訂與第三方的製造協議； |
| ● | 依賴單一來源的藥物成分； |
66
目錄
| ● | 目前從單一或單一來源供應商採購的零部件缺乏合格的後備供應商； |
| ● | 我們的第三方製造商可能沒有為我們的候選產品投入足夠的資源； |
| ● | 我們可能不擁有或可能必須共享我們的第三方製造商在我們的候選產品的製造過程中所做的任何改進的知識產權； |
| ● | 我們的第三方製造商或供應商的運營可能會受到與我們的業務或運營無關的條件的幹擾，包括製造商或供應商的破產；以及 |
| ● | 我們無法控制的航空公司中斷或成本增加。 |
此外，如果我們與第三方就我們當前或任何未來候選產品的商業化達成戰略合作，我們將無法控制他們投入此類努力的時間或資源數量。如果任何戰略合作伙伴沒有投入足夠的資源來營銷和分銷我們的候選產品，可能會限制我們的潛在收入。
這些事件中的任何一項都可能導致臨牀試驗延遲或未能獲得監管部門的批准，或者一旦獲得批准，就會影響我們當前或任何未來候選產品成功商業化的能力。其中一些事件可能是FDA採取行動的基礎，包括禁令、召回請求、扣押或完全或部分暫停生產。
我們的業務涉及使用危險材料，我們和我們的第三方製造商和供應商必須遵守環境、健康和安全法律法規，這些法規可能成本高昂，並限制我們開展業務的方式或中斷我們的業務。
我們的研發活動以及我們的第三方製造商和供應商的活動涉及危險材料的產生、儲存、使用和處置，包括我們候選產品的成分和其他危險化合物和廢物。我們和我們的製造商和供應商受環境、健康和安全法律法規的約束，除其他事項外，這些法律法規還管轄這些危險材料和廢物的使用、製造、生成、儲存、搬運、運輸、排放和處置，以及工人的健康和安全。在某些情況下，這些危險材料和使用它們產生的各種廢物被儲存在我們和我們製造商的設施中，等待使用和處置。我們無法消除污染或傷害的風險，這可能導致我們的商業化努力、研發努力和業務運營中斷、損害以及適用的環境、健康和安全法律法規規定的重大清理費用和責任。我們也不能保證我們的第三方製造商在處理和處置這些材料和廢物時所採用的安全程序大體上符合這些法律法規規定的標準。我們可能要對由此產生的任何損害、成本或責任承擔責任，這些損失、成本或責任可能超出我們的資源範圍，州、聯邦或其他適用機構可能會減少我們對某些材料的使用和/或中斷我們的業務運營。此外，環境、健康和安全法律法規復雜，變化頻繁，並有變得更加嚴格的趨勢。我們無法預測這些變化的影響，也不能確定我們未來的遵守情況。如果不遵守這些環境、健康和安全法律法規，可能會被處以鉅額罰款。, 處罰或其他制裁。我們目前不承保環境保險。
我們依賴第三方進行、監督和監督我們的臨牀前研究和臨牀試驗，如果這些第三方的表現不令人滿意，可能會損害我們的業務。
我們目前沒有能力獨立進行任何臨牀試驗。我們打算依靠CRO和臨牀試驗地點來確保我們的臨牀前研究和臨牀試驗的適當和及時進行，我們預計對它們的實際表現的影響有限。我們依靠CRO來監控和管理我們臨牀項目的數據，以及未來臨牀前研究的執行。我們希望只控制我們CRO活動的某些方面。然而，我們將負責確保我們的每一項臨牀前研究和臨牀試驗
67
目錄
按照適用的協議、法律、法規和科學標準進行，我們對CRO的依賴並不能免除我們的監管責任。
我們和我們的CRO必須遵守良好實驗室操作規範(GLP)和GCP，這些規範和指南由FDA和類似的外國監管機構以國際協調指南會議的形式執行，適用於我們處於臨牀前和臨牀開發階段的任何候選產品。監管當局通過定期檢查試驗贊助商、主要研究人員和臨牀試驗地點來執行GCP。儘管我們依賴CRO進行符合GCP標準的臨牀試驗，但我們仍有責任確保我們的每一項GLP臨牀前研究和臨牀試驗都按照其研究計劃和方案以及適用的法律法規進行。如果我們或我們的CRO未能遵守GCP，我們的臨牀試驗中產生的臨牀數據可能被認為是不可靠的，FDA或類似的外國監管機構可能會要求我們在批准上市申請之前進行額外的臨牀試驗。因此，如果我們的CRO未能遵守這些規定或未能招募足夠數量的受試者，我們可能會被要求重複臨牀試驗，這將延誤監管部門的審批過程。
與完全依靠我們自己的員工相比，我們對第三方進行臨牀試驗的依賴將導致對通過臨牀試驗開發的數據管理的直接控制較少。與CRO和其他第三方溝通可能具有挑戰性，可能會導致錯誤以及協調活動的困難。此類當事人可以：
| ● | 人員配備困難； |
| ● | 不履行合同義務的； |
| ● | 遇到合規問題；或 |
| ● | 改變優先順序或陷入財務困境。 |
這些因素可能會對第三方進行臨牀試驗的意願或能力產生不利影響，並可能導致我們無法控制的意外成本增加。如果我們的CRO未能成功履行其合同職責或義務，未能在預期期限內完成，或未能遵守監管要求，或者如果他們獲得的臨牀數據的質量或準確性因未能遵守我們的臨牀方案或監管要求或任何其他原因而受到影響，我們的臨牀試驗可能會被延長、延遲或終止，我們可能無法獲得監管部門對我們開發的任何候選產品的批准，或無法成功將其商業化。因此，我們的財務業績和我們開發的任何候選產品的商業前景都將受到損害，我們的成本可能會增加，我們創造收入的能力可能會被推遲。雖然我們會就他們的活動達成協議，但我們的CRO不會是我們的員工，我們也不會控制他們是否將足夠的時間和資源投入到我們未來的臨牀和臨牀前項目中。這些CRO還可能與其他商業實體有關係，包括我們的競爭對手，他們可能還在為這些實體進行臨牀試驗或其他可能損害我們業務的藥物開發活動。我們面臨CRO可能未經授權披露或挪用我們的知識產權的風險，這可能會降低我們的商業祕密保護，並允許我們的潛在競爭對手訪問和利用我們的專有技術。
如果我們與這些CRO中的任何一個終止關係，我們可能無法與其他CRO達成安排，或以商業上合理的條款這樣做。更換或增加額外的CRO涉及大量成本，並且需要管理時間和重點。此外，當新的CRO開始工作時，也有一個自然的過渡期。因此，會出現延遲，這可能會對我們滿足期望的臨牀開發時間表的能力產生負面影響。雖然我們打算謹慎地管理我們與CRO的關係，但不能保證我們未來不會遇到挑戰或延誤，也不能保證這些延誤或挑戰不會對我們的業務、財務狀況和前景產生負面影響。
此外，我們臨牀試驗的首席研究員可能會不時擔任我們的科學顧問或顧問，並獲得與此類服務相關的報酬。在某些情況下，我們可能需要向FDA報告其中一些關係。FDA可能會得出結論，兩國之間的財務關係
68
目錄
美國和一名首席調查員對審判造成了利益衝突或其他影響的解釋。因此，FDA可能會質疑在適用的臨牀試驗地點產生的數據的完整性，臨牀試驗本身的效用可能會受到威脅。這可能會導致FDA延遲批准或拒絕我們的上市申請，並可能最終導致我們的候選產品被拒絕上市批准。
與我們的知識產權有關的風險
知識產權許可對我們的業務至關重要，涉及複雜的法律、商業和科學問題。如果我們違反與哥倫比亞大學的許可協議或任何其他協議，根據這些協議我們獲得或將獲得我們候選產品的知識產權，我們可能會失去繼續開發和商業化相關產品的能力。
知識產權的許可對我們的業務以及我們目前和未來的候選產品至關重要，我們預計未來還會簽訂更多這樣的協議。特別是，我們目前的候選產品AT-001、AT-003和AT-007取決於我們與紐約市哥倫比亞大學(Columbia University)或哥倫比亞大學(Columbia University)受託人簽訂的許可協議。根據與哥倫比亞大學的許可協議或2016年的哥倫比亞協議，哥倫比亞大學授予我們兩個重要專利系列下的獨家許可，以及哥倫比亞大學擁有的某些專有技術的非獨家許可，以開發、製造或商業化某些化合物，包括AT-001、AT-003和AT-007，用於診斷和治療人類和動物疾病和狀況。除涵蓋AT-001和AT-003的專利系列外，許可證授予範圍遍及全球。涵蓋AT-001和AT-003的專利系列的許可授權不包括哥倫比亞大學獨家授權給第三方的在中國大陸、臺灣、香港和澳門的專利權。我們不能阻止哥倫比亞大學的第三方被許可方在中國大陸、臺灣、香港和澳門開發、製造或商業化某些化合物，包括AT-001和AT-003，但不包括AT-007，我們也不能在這些地區開發、製造或商業化AT-001或AT-003，這可能會對我們的業務產生負面影響。此外，我們簽訂了《2019年哥倫比亞協議》、《2019年哥倫比亞研究協議》和《PI3K哥倫比亞研究協議》，其中，哥倫比亞大學授予我們某些專利的獨家許可和某些專有技術的非獨家許可，在每種情況下，我們都可以開發、製造和商業化某些PI3K抑制劑產品，包括AT-104。
我們無權控制專利和專利申請的準備、提交、起訴和維護，這些專利和專利申請涵蓋我們根據哥倫比亞協議中的任何一項授權使用的技術。因此，我們不能總是確定這些專利和專利申請的準備、提交、起訴和維護將以符合我們業務最佳利益的方式進行。雖然我們有權在起訴過程中考慮我們的意見，但如果哥倫比亞大學未能起訴和維護此類專利，或由於其對起訴活動的控制而失去了對這些專利或專利申請的權利，我們已獲得許可的權利可能會減少或取消，我們開發和商業化作為此類許可權利標的的任何候選產品的權利可能會受到不利影響。
如果我們未能在任何物質方面履行我們在任何一項哥倫比亞協議下的義務，並且不能及時糾正此類違約，哥倫比亞大學可能會終止該哥倫比亞協議。如果任一哥倫比亞協議終止，並且我們在該哥倫比亞協議下失去我們的知識產權，這可能導致我們的產品開發和受該協議約束的候選產品(包括AT-001、AT-003、AT-007和AT-104)的任何商業化努力完全終止。雖然我們期望行使我們可以獲得的所有權利和補救措施，包括尋求糾正我們的任何違約行為，並以其他方式尋求維護我們在每個哥倫比亞協議下的權利，但我們可能無法及時、以可接受的成本或根本無法做到這一點。有關哥倫比亞協議的更多信息，請參閲本季度報告10-Q表格中其他地方的我們的簡明財務報表附註中的註釋2。
此外，我們未來簽訂的許可協議可能不會提供在所有相關使用領域以及我們希望開發或商業化我們的技術和產品的所有地區使用知識產權和技術的獨家權利。因此，我們可能無法阻止競爭對手在我們所有許可證所包括的地區開發和商業化競爭產品。
69
目錄
如果我們不能為我們的候選產品和技術獲得並保持專利保護，或者如果我們獲得的專利保護範圍不夠廣泛或不夠強大，我們的競爭對手可能會開發和商業化與我們相似或相同的產品和技術，我們成功將我們的候選產品和技術商業化的能力可能會受到不利影響。
我們的成功在很大程度上取決於我們在美國和其他國家就我們的候選產品和我們的技術獲得和保持專利保護的能力。我們和我們的許可方已經並打算通過在美國和海外提交與我們的候選產品和對我們業務重要的技術相關的專利申請來保護我們的專有地位。
生物技術和製藥公司的專利地位通常高度不確定，涉及複雜的法律和事實問題，近年來一直是許多訴訟的對象。因此，我們的專利權的頒發、範圍、有效性、可執行性和商業價值都具有高度的不確定性。我們未決的和未來的專利申請可能不會導致頒發保護我們的技術或候選產品的專利，或有效阻止其他公司將競爭技術和候選產品商業化的專利。由於美國和大多數其他國家的專利申請在提交後的一段時間內是保密的，有些專利申請在發佈之前仍然是保密的，因此我們不能確定我們或我們的許可人是第一個提交與候選產品的任何特定方面相關的專利申請的公司。此外，如果第三方提交了此類專利申請，則該第三方或美國專利商標局(USPTO)本身可以在美國提起干涉訴訟，以確定誰最先發明瞭我們申請的專利權利要求所涵蓋的任何主題。
專利訴訟程序昂貴、耗時和複雜，我們可能無法以合理的成本或及時提交、起訴、維持、強制執行或許可所有必要或可取的專利申請。我們也有可能在獲得專利保護為時已晚之前，無法確定我們研發成果中的可申請專利的方面。
我們或我們的許可人沒有在我們可能銷售產品的每個國家或地區為我們的候選產品尋求或維護專利保護(如果獲得批准)，將來也可能不會這樣做。此外，一些國家的法律對知識產權的保護程度不如美國的聯邦和州法律。因此，我們可能無法阻止第三方在美國以外的所有國家侵犯我們的專利，或在美國或其他司法管轄區銷售或進口侵犯我們專利的產品。
此外，專利申請中要求的覆蓋範圍在專利發佈前可以顯著縮小，專利發佈後可以重新解釋其範圍。即使我們許可或擁有的專利申請確實以專利的形式發佈，它們也不會以能夠為我們提供任何有意義的保護、阻止競爭對手或其他第三方與我們競爭或以其他方式為我們提供任何競爭優勢的形式發佈。我們的競爭對手或其他第三方可能通過以非侵權方式開發類似或替代產品來規避我們的專利。
專利的頒發並不是關於其發明性、範圍、有效性或可執行性的決定性結論，我們的專利可能會在美國和國外的法院或專利局受到挑戰。此類挑戰可能導致排他性的喪失或專利主張的縮小、無效或無法執行，這可能會限制我們阻止他人使用或商業化類似或相同的技術和產品的能力，或者限制我們的技術和候選產品的專利保護期限。考慮到新產品候選產品的開發、測試和監管審查所需的時間，保護這些候選產品的專利可能會在這些候選產品商業化之前或之後不久到期。因此，我們的知識產權可能沒有為我們提供足夠的權利來排除其他人將與我們相似或相同的產品商業化。
此外，我們擁有的和許可中的專利可能會受到一個或多個第三方的權利保留。例如，導致我們擁有和許可的某些專利權利和技術的研究部分是由美國政府資助的。因此，政府可能對這些專利權和技術擁有一定的權利，或者説進行權。當利用政府資金開發新技術時，政府通常會獲得任何由此產生的專利的某些權利，包括授權政府使用
70
目錄
為非商業目的而發明的。這些權利可能允許政府向第三方披露我們的機密信息，並行使使用或允許第三方使用我們許可的技術的先行權。如果政府認為有必要採取行動，因為我們未能實現政府資助的技術的實際應用，因為有必要採取行動來緩解健康或安全需求，滿足聯邦法規的要求，或優先考慮美國工業，則政府可以行使其遊行權利。此外，我們在這類發明上的權利可能會受到在美國製造包含這類發明的產品的某些要求的約束。政府行使此類權利可能會損害我們的競爭地位、業務、財務狀況、經營結果和前景。
獲得和維護我們的專利權依賴於遵守政府專利機構提出的各種程序、文件提交、費用支付和其他要求，如果不符合這些要求，我們的專利保護可能會減少或取消。
美國專利商標局和各種外國政府專利機構要求在專利申請過程中遵守一些程序、文件、費用支付和其他類似規定。此外，在我們擁有和許可的專利和/或申請以及我們未來可能擁有或許可的任何專利權的有效期內，必須向美國專利商標局和美國以外的各種政府專利機構支付定期維護費、續期費、年金費和其他各種專利和/或專利申請的政府費用。我們依靠我們的服務提供商或許可方來支付這些費用。美國專利商標局和各種非美國政府專利機構要求在專利申請過程中遵守幾項程序、文件、費用支付和其他類似條款。我們聘請了信譽卓著的律師事務所和其他專業人士來幫助我們遵守，我們也依賴我們的許可人採取必要的行動來遵守關於我們許可的知識產權的這些要求。可能導致專利或專利申請被放棄或失效的不合規事件包括但不限於：未能在規定的期限內對官方行動做出迴應，不支付費用，以及未能適當地使其合法化並提交正式文件。如果我們或我們的許可方未能保持涵蓋我們產品或技術的專利和專利申請，我們可能無法阻止競爭對手銷售與我們的候選產品相同或相似的產品，這將對我們的業務產生不利影響。在許多情況下，疏忽可以通過支付滯納金或通過適用規則的其他方式來補救。然而，在某些情況下，不遵守規定可能會導致專利或專利申請的放棄或失效。, 導致有關司法管轄區專利權部分或者全部喪失的。在這種情況下，潛在的競爭對手可能會進入市場，這種情況可能會損害我們的業務。
此外，如果我們沒有申請適用的專利期延長或調整，我們將有更有限的時間來執行我們授予的專利權。此外，如果我們負責專利訴訟和向我們授權的專利權的維護，上述任何一項都可能使我們對適用的專利所有者承擔責任。
專利條款可能不足以在足夠長的時間內保護我們在候選產品上的競爭地位。
考慮到AT-001、AT-003和AT-007等候選產品的開發、測試和監管審查所需的時間，保護這些候選產品的專利可能會在這些候選產品商業化之前或之後不久到期。我們希望在美國尋求延長專利期限，如果有的話，也會在我們擁有或將獲得專利權的其他國家尋求延長。在美國，1984年的《藥品價格競爭和專利期限恢復法》允許專利期限在正常到期後最多延長五年；前提是該專利自藥品批准之日起14年以上不能強制執行，且僅限於批准的適應症(或在延長期內批准的任何額外適應症)。此外，每個批准的產品只能延長一項專利，只有那些涉及批准的產品、使用方法或製造方法的權利要求才可以延長。但是，適用當局，包括美國的FDA和USPTO，以及其他國家/地區的任何同等監管機構，可能不同意我們對此類延期是否可用的評估，並可能拒絕批准我們的專利延期，或者可能批准比我們要求的更有限的延期。如果發生這種情況，我們的競爭對手可能會通過參考我們的臨牀和臨牀前數據，利用我們在開發和臨牀試驗方面的投資，比其他情況下更早推出他們的藥物。
71
目錄
第三方可能會提起法律訴訟，指控我們侵犯、挪用或以其他方式侵犯他們的知識產權，其結果將是不確定的，並可能對我們的業務成功產生負面影響。
我們的商業成功在一定程度上取決於我們的能力以及我們可能與之合作的其他人的能力，以便在不侵犯、挪用或以其他方式侵犯第三方的專有權利和知識產權的情況下，開發、製造、營銷和銷售我們當前和任何未來的候選產品，並使用我們的專有技術。生物技術和製藥行業的特點是涉及專利和其他知識產權的訴訟廣泛而複雜。我們未來可能會加入或面臨與我們當前和任何未來候選產品和技術的知識產權相關的對抗性訴訟或訴訟，包括幹擾訴訟、授權後審查和提交USPTO的各方間審查。第三方可能會根據現有專利或未來可能授予的專利向我們提出侵權索賠，無論其是非曲直。第三方可能選擇與我們進行訴訟，以強制執行或以其他方式主張他們對我們的專利權，這是有風險的。即使我們認為這類主張沒有法律依據，但有管轄權的法院可能會裁定這些第三方專利是有效的、可強制執行的和被侵犯的，這可能會對我們當前和未來的候選產品商業化的能力產生負面影響。為了在聯邦法院成功挑戰任何此類美國專利的有效性，我們需要克服有效性推定。由於這是一項沉重的負擔，並要求我們就任何此類美國專利主張的無效性提出明確而令人信服的證據，因此不能保證有管轄權的法院會宣佈任何此類美國專利的主張無效。此外，考慮到我們技術領域的大量專利，, 我們不能確定我們沒有侵犯現有專利，或者我們不會侵犯未來可能授予的專利。其他公司和研究機構已經提交併可能在未來提交與AR抑制劑及其治療用途相關的專利申請。這些專利申請中，有些已經被批准或發佈，另一些可能在未來發布。雖然我們可能決定在未來發起訴訟，挑戰這些或其他專利的有效性，但我們可能不會成功，美國和海外的法院或專利局可以維持任何此類專利的有效性。此外，由於專利申請可能需要數年的時間才能發佈，並且在提交後可能會保密18個月或更長時間，而且未決的專利權利要求可以在發佈之前進行修改，因此可能會有正在等待的申請，這些申請可能會導致已發佈的專利因製造、使用或銷售我們的候選產品而受到侵犯。無論何時提交申請，我們都可能無法識別相關的第三方專利或專利申請，或者我們可能錯誤地得出第三方專利無效或未被我們的候選產品或活動侵犯的結論。如果專利持有者認為我們的候選產品侵犯了其專利，即使我們的技術獲得了專利保護，專利持有者也可以起訴我們。此外，我們可能會面臨非執業實體的專利侵權索賠，這些實體沒有相關的藥品收入，因此我們自己的專利組合可能對他們沒有威懾作用。如果專利侵權訴訟受到威脅或對我們提起訴訟，我們可能被迫停止或推遲作為實際或威脅訴訟標的的藥物或候選產品的研究、開發、製造或銷售。
如果我們被發現侵犯了第三方的有效和可強制執行的知識產權，我們可能被要求從該第三方獲得許可證，以繼續開發、製造和營銷我們的候選產品和技術。在任何這樣的許可下，我們很可能被要求支付各種類型的費用、里程碑、版税或其他金額。此外，我們可能無法以商業上合理的條款或根本不能獲得任何所需的許可證。
第三方知識產權的許可或獲取是一個競爭領域，更成熟的公司也可能採取我們認為有吸引力或必要的第三方知識產權許可或獲取戰略。由於它們的規模、資本資源以及更強的臨牀開發和商業化能力，這些老牌公司可能比我們更具競爭優勢。此外，將我們視為競爭對手的公司可能不願將權利轉讓或許可給我們。我們也可能無法以使我們的投資獲得適當回報的條款許可或獲取第三方知識產權，或者根本不能。如果我們不能成功獲得所需的第三方知識產權或保持現有的知識產權，我們可能不得不放棄相關項目或候選產品的開發，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生不利影響。此外，即使我們能夠獲得許可，它也可能是非排他性的，從而使我們的競爭對手和其他第三方能夠訪問向我們許可的相同技術，這可能要求我們
72
目錄
大量的許可和版税支付。我們可能會被迫(包括法院命令)停止開發、製造和商業化侵權技術或候選產品。此外，如果我們被發現故意侵犯專利或其他知識產權，我們可能會被判承擔金錢損害賠償責任，包括三倍損害賠償和律師費。我們可能會被要求賠償合作者或承包商的此類索賠。侵權的發現可能會阻止我們製造和商業化我們目前或未來的任何候選產品，或者迫使我們停止部分或全部業務運營，這可能會損害我們的業務。即使我們成功地反駁了這類指控，訴訟也可能既昂貴又耗時，並會分散管理層對我們核心業務的注意力。此外，由於知識產權訴訟需要披露大量信息，我們的一些機密信息有可能在這類訴訟期間因披露而被泄露。也可能會公佈聽證會、動議或其他臨時程序或事態發展的結果。如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，可能會對我們普通股的價格產生不利影響。
有關我們盜用第三方機密信息或商業祕密的指控可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生類似的負面影響。
我們可能會受到指控，聲稱我們的員工、顧問或顧問錯誤地使用或披露了他們現任或前任僱主的所謂商業祕密，或者聲稱擁有我們認為是我們自己的知識產權。
我們的某些員工、顧問或顧問目前或以前受僱於大學或其他生物技術或製藥公司，包括我們的競爭對手或潛在競爭對手。儘管我們盡力確保我們的員工、顧問和顧問在為我們工作時不使用他人的專有信息或專有技術，但我們可能會被指控這些個人或我們使用或披露了任何此類個人的現任或前任僱主的知識產權，包括商業祕密或其他專有信息。為了反駁這些指控，可能有必要提起訴訟。如果我們不能為任何此類索賠辯護，除了支付金錢損害賠償外，我們還可能失去寶貴的知識產權或人員。即使我們成功地反駁了這類索賠，訴訟也可能導致鉅額成本，並分散管理層的注意力。
此外，我們的前僱員或顧問可能在未來因代表我們進行的工作而主張對我們的專利或專利申請擁有所有權。儘管我們的政策是要求可能參與知識產權構思或開發的員工和承包商簽署將此類知識產權轉讓給我們的協議，但我們可能無法與實際上構思或開發我們視為自己的知識產權的每一方執行此類協議，我們也不能確定我們與這些各方的協議在面臨潛在挑戰時是否會得到堅持或不會被違反，對於這些挑戰，我們可能沒有足夠的補救辦法。知識產權轉讓可能不是自動執行的，或者轉讓協議可能被違反，我們可能被迫向第三方提出索賠，或為他們可能對我們提出的索賠辯護，以確定我們視為知識產權的所有權。
我們可能會捲入保護或強制執行我們的專利、許可人的專利或我們的其他知識產權的訴訟，這可能是昂貴、耗時和不成功的。
競爭對手可能侵犯、挪用或以其他方式侵犯我們的專利、許可人的專利或我們的其他知識產權。為了打擊侵權或未經授權的使用，我們可能會被要求提起法律訴訟，這可能既昂貴又耗時，並可能從我們的核心業務中分流大量資源，包括分散我們的技術和管理人員的正常職責。此外，在侵權訴訟中，法院可以裁定我們或我們的許可人的專利無效或不可強制執行，或者可以以我們的專利不涵蓋相關技術為由拒絕阻止另一方使用相關技術。任何訴訟或辯護程序中的不利結果可能會使我們擁有或許可的一項或多項專利面臨被宣佈無效或狹義解釋的風險，並可能使我們擁有或許可的專利申請面臨無法頒發的風險。對第三方提出索賠也可能導致第三方對我們提出反訴，例如聲稱我們的專利權無效或不可強制執行的索賠。在美國的專利訴訟中，被告聲稱無效或不可執行的反訴是司空見慣的。一項調查的理由
73
目錄
有效性挑戰可能是被指控未能滿足幾項法定要求中的任何一項，包括缺乏新穎性、明確性、不可使用性或缺乏法定主題。不可執行性主張的理由可能是，與專利訴訟有關的人在起訴期間向美國專利商標局隱瞞了相關重要信息，或做出了具有重大誤導性的聲明。第三方也可以在授予後的程序中向美國專利商標局提出類似的有效性要求，如單方面複審、當事各方之間的審查、授予後的審查或在美國境外的反對或類似程序，與訴訟同時進行，甚至在訴訟範圍之外。在法律上斷言無效和不可執行之後，結果是不可預測的。我們和專利審查員在起訴期間並不知道，我們不能確定是否不存在或將不會有無效的先前技術。對於我們已經許可的專利和專利申請，我們可能沒有權利或有限地參與任何許可專利的保護，以抵禦第三方的挑戰。如果被告在無效或不可執行的法律主張上獲勝，我們將失去至少部分，甚至全部，對我們當前或未來的候選產品的任何未來專利保護。這種專利保護的喪失可能會損害我們的業務。
我們可能無法單獨或與我們的許可人一起防止盜用我們的知識產權，特別是在那些法律可能不像美國那樣充分保護這些權利的國家。如果在訴訟中勝訴的一方不向我們提供許可，或者因此而提供的許可不符合商業上合理的條款，我們的業務可能會受到損害。任何旨在強制執行我們知識產權的訴訟或其他程序都可能失敗，即使成功，也可能導致鉅額成本，並分散我們的管理層和其他員工的注意力。
此外，由於知識產權訴訟需要披露大量信息，我們的一些機密信息有可能在這類訴訟期間因披露而被泄露。也可能會公佈聽證會、動議或其他臨時程序或事態發展的結果。如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，可能會對我們普通股的價格產生不利影響。
我們可能沒有足夠的財政或其他資源來適當地進行這類訴訟或法律程序。我們的一些競爭對手可能比我們更有效地承擔這類訴訟或法律程序的費用，因為他們有更多的財力和更成熟和發展的知識產權組合。因此，即使我們作出努力，也未必能防止第三者侵犯或盜用我們的知識產權，或成功挑戰我們的知識產權。專利訴訟或其他訴訟的發起和繼續帶來的不確定性可能會對我們在市場上的競爭能力產生不利影響。
美國專利法或其他國家或司法管轄區專利法的變化可能會降低專利的整體價值，從而削弱我們保護當前和未來候選產品的能力。
美國專利法或專利法解釋的變化可能會增加圍繞專利申請的起訴以及專利申請的執行或保護的不確定性和成本。假設滿足其他可專利性要求，在2013年3月之前，在美國，最先發明所要求保護的發明的人享有專利權，而在美國以外，最先提交專利申請的人享有專利權。2013年3月之後，根據《萊希-史密斯美國發明法》(Leahy-Smith America Inents Act)或《美國發明法》(America Inents Act)，美國過渡到第一發明人提交申請制度，在這種制度下，假設滿足其他可專利性要求，第一個提交專利申請的發明人將有權獲得一項發明的專利，無論第三方是否最先發明所要求的發明。美國發明法還包括一些重大變化，這些變化影響了專利申請的起訴方式，也可能影響專利訴訟。這些措施包括允許第三方在專利訴訟期間向美國專利商標局提交現有技術，以及通過美國專利商標局管理的授權後程序(包括授權後審查)攻擊專利有效性的額外程序。各方間審查和派生程序。然而，《美國發明法》及其實施可能會增加圍繞我們專利申請的起訴以及我們已發佈專利的執行或保護的不確定性和成本，所有這些都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生不利影響。
此外，美國最高法院最近幾年已經對幾起專利案件做出裁決，要麼縮小了某些情況下可獲得的專利保護範圍，要麼在某些情況下削弱了專利所有者的權利。除了增加我們未來獲得專利的能力的不確定性外，這一組合
74
目錄
一旦獲得專利，事件的多發性給專利的價值帶來了不確定性。根據美國國會、聯邦法院和美國專利商標局的行動，管理專利的法律和法規可能會以不可預測的方式發生變化，這可能會削弱我們獲得新專利或強制執行我們擁有、已經許可或未來可能獲得的專利的能力。同樣，其他國家或司法管轄區專利法和法規的變化，執行這些法律和法規的政府機構的變化，或者相關政府機構執行專利法律或法規的方式的變化，可能會削弱我們獲得新專利或執行我們擁有或已授權或未來可能獲得的專利的能力。
我們可能無法在世界各地保護我們的知識產權，這可能會對我們的業務產生負面影響。
在全球所有國家申請、起訴和保護涵蓋我們當前和任何未來候選產品的專利將是昂貴得令人望而卻步的。競爭對手可以在我們或我們的許可人沒有獲得專利保護的司法管轄區使用我們的技術來開發自己的產品，此外，還可能向我們可能獲得專利保護但專利執法力度不如美國的地區出口侵權產品。這些產品可能會在我們沒有任何頒發或許可專利的司法管轄區與我們的產品競爭，未來的任何專利主張或其他知識產權可能不能有效或不足以阻止它們這樣競爭。
許多公司在外國司法管轄區保護和捍衞知識產權方面遇到了重大問題。某些國家的法律制度，特別是某些發展中國家的法律制度，不贊成實施專利、商業祕密和其他知識產權保護，特別是與生物技術產品有關的保護，這可能使我們很難阻止侵犯我們的專利或在總體上侵犯我們的知識產權和專有權利的競爭產品的營銷。在外國司法管轄區強制執行我們的知識產權和專有權利的訴訟可能會導致巨大的成本，轉移我們對業務其他方面的努力和注意力，可能會使我們的專利面臨被無效或狹隘解釋的風險，可能會使我們的專利申請面臨無法頒發的風險，並可能引發第三方對我們提出索賠。我們可能不會在我們發起的任何訴訟中獲勝，而且所判給的損害賠償或其他補救措施(如果有的話)可能沒有商業意義。因此，我們在世界各地強制執行我們的知識產權和專有權利的努力可能不足以從我們開發或許可的知識產權中獲得顯著的商業優勢。
許多國家都有強制許可法，根據這些法律，專利權所有人可能會被強制授予第三方許可。此外，許多國家限制專利對政府機構或政府承包商的可執行性。在這些國家，專利所有人的補救措施可能有限，這可能會大幅降低此類專利的價值。如果我們或我們的任何許可人被迫向第三方授予與我們業務相關的任何專利的許可，我們的競爭地位可能會受到損害，我們的業務、財務狀況、運營結果和前景可能會受到不利影響。
依賴第三方要求我們分享我們的商業祕密，這增加了競爭對手發現這些祕密或我們的商業祕密被盜用或泄露的可能性。
由於我們依賴第三方幫助我們發現、開發和製造我們當前和未來的候選產品，或者如果我們與第三方合作開發、製造或商業化我們當前或未來的候選產品，我們有時必須與他們分享商業祕密。我們還可能進行聯合研發計劃，這可能要求我們根據研發夥伴關係或類似協議的條款分享商業祕密。在開始研究或披露專有信息之前，我們尋求通過與我們的顧問、員工、第三方承包商和顧問簽訂保密協議、材料轉讓協議、諮詢協議或其他類似協議，在一定程度上保護我們的專有技術。這些協議通常會限制第三方使用或披露我們的機密信息(包括我們的商業祕密)的權利。儘管在與第三方合作時採用了合同條款，但共享商業祕密和其他機密信息的需要增加了此類商業祕密被我們的競爭對手知曉、被無意中納入他人技術、或被披露或違反這些協議的風險。鑑於我們的專有地位在一定程度上是基於我們的技術訣竅和商業祕密，
75
目錄
競爭對手發現我們的商業祕密或其他未經授權的使用或披露可能會對我們的業務和運營結果產生不利影響。
此外，這些協議通常會限制我們的顧問、員工、第三方承包商和顧問發佈可能與我們的商業祕密相關的數據的能力。儘管我們努力保護我們的商業祕密，但我們可能無法阻止這些協議的各方未經授權披露或使用我們的技術訣竅或其他商業祕密。此外，我們不能保證我們已經與可能或曾經接觸到我們的機密信息或專有技術和流程的每一方簽訂了此類協議。監控未經授權的使用和披露是困難的，我們也不知道我們為保護我們的專有技術而採取的步驟是否有效。如果參與這些協議的任何合作者、科學顧問、員工、承包商和顧問違反或違反了這些協議的任何條款，我們可能沒有足夠的補救措施來彌補任何此類違反或違規行為，我們可能會因此丟失我們的商業機密。此外，如果我們的合作伙伴、合作者或其他人向我們許可或披露的機密信息被無意中泄露或遭到破壞或違規，我們可能要對該機密信息的所有者承擔責任。就像專利訴訟一樣，強制要求第三方非法或非法獲得並使用我們的商業祕密是昂貴和耗時的，結果也是不可預測的。此外，美國以外的法院有時也不太願意保護商業機密。
如果我們不能保護我們的商業祕密的機密性，我們的商業和競爭地位就會受到損害。
除了為我們的候選產品尋求專利和商標保護外，我們還依靠商業祕密，包括非專利的訣竅、技術和其他專有信息，來維持我們的競爭地位。我們尋求保護我們的商業祕密，在一定程度上是通過與有權接觸這些祕密的各方簽訂保密協議，例如我們的員工、公司合作者、外部科學合作者、合同製造商、顧問、顧問和其他第三方。我們還與員工、顧問和顧問簽訂保密和發明或專利轉讓協議。儘管做出了這些努力，但任何一方都可能違反協議，泄露我們的專有信息，包括我們的商業祕密。監管未經授權使用和披露我們的知識產權是很困難的，我們也不知道我們為保護我們的知識產權而採取的措施是否有效。此外，我們可能無法就任何此類違規行為獲得足夠的補救措施。執行一方非法披露或挪用商業祕密的主張是困難、昂貴和耗時的，結果也是不可預測的。此外，美國國內外的一些法院不太願意或不願意保護商業祕密。
此外，我們的競爭對手可以自主開發與我們的商業祕密相當的知識、方法和訣竅。競爭對手可以購買我們的產品，並複製我們從我們的研發工作中獲得的部分或全部競爭優勢，這些優勢是我們在沒有專利保護的技術上所做的。如果我們的任何商業祕密是由競爭對手合法獲取或獨立開發的，我們將無權阻止他們或他們向其傳達信息的人使用該技術或信息與我們競爭。如果我們的任何商業祕密被泄露給競爭對手或由競爭對手自主開發，我們的競爭地位將受到損害。
我們亦致力保障我們的資料和其他機密資料的完整性和保密性，方法是維持我們處所的實體安全，以及我們的資訊科技系統的實體和電子安全。雖然我們對這些個人、組織和系統有信心，但協議或安全措施可能會被違反，偵測機密信息的泄露或挪用並強制要求一方非法披露或挪用機密信息是困難、昂貴和耗時的，結果是不可預測的。此外，我們可能無法就任何違規行為獲得足夠的補救措施。此外，我們的機密信息可能會被競爭對手知道或獨立發現，在這種情況下，我們將無權阻止他們或他們傳達信息的人使用該技術或信息與我們競爭。
76
目錄
我們可能獲得的任何商標都可能被侵犯或被成功挑戰，從而對我們的業務造成損害。
我們希望依靠商標作為一種手段，將我們任何被批准上市的候選產品與我們競爭對手的產品區分開來。我們還沒有為我們的候選產品選擇商標，也還沒有開始為我們當前或未來的候選產品申請註冊商標的過程。一旦我們選擇商標並申請註冊，我們的商標申請可能不會被批准。第三方可能反對我們的商標申請或以其他方式挑戰我們對商標的使用。如果我們的商標被成功挑戰，我們可能會被迫重新命名我們的產品，這可能會導致品牌認知度的下降，並可能需要我們將資源投入到廣告和營銷新品牌上。我們的競爭對手可能會侵犯我們的商標，而我們可能沒有足夠的資源來執行我們的商標。
此外，無論我們是否已註冊或申請將其註冊為商標，我們計劃在美國使用的任何專有名稱或任何其他候選產品名稱都必須得到FDA的批准。FDA通常會對擬議的產品名稱進行審查，包括評估與其他產品名稱混淆的可能性。如果FDA反對我們提議的任何專有產品名稱，我們可能需要花費大量額外資源，以努力確定符合適用商標法、不侵犯第三方現有權利併為FDA接受的合適專有產品名稱。
知識產權不一定能解決我們業務面臨的所有潛在威脅。
我們的知識產權對未來的保護程度是不確定的，因為知識產權有其侷限性，可能不能充分保護我們的業務。下面的例子是説明性的：
| ● | 其他公司或許能夠製造出與我們的候選產品相似的化合物或配方，但這些化合物或配方不在我們擁有或許可的任何專利的權利要求範圍內(如果他們頒發的話)； |
| ● | 我們或我們的許可人可能不是第一個做出我們擁有或許可的已發佈專利或未決專利申請所涵蓋的發明的公司； |
| ● | 我們或我們的許可人可能不是第一個提交涉及我們某些發明的專利申請的公司； |
| ● | 其他公司可以自主開發類似或替代技術或複製我們的任何技術，而不侵犯我們的知識產權； |
| ● | 我們正在處理的專利申請有可能不會產生已頒發的專利； |
| ● | 我們擁有或許可的專利可能不會為我們提供任何競爭優勢，或者可能會因為法律挑戰而被認定為無效或不可執行； |
| ● | 我們的競爭對手可能會在美國和其他國家進行研究和開發活動，為某些研究和開發活動提供免受專利侵權指控的避風港，以及在我們沒有專利權的國家進行研究和開發活動，然後利用從這些活動中獲得的信息開發出具有競爭力的藥物，在我們的主要商業市場銷售； |
| ● | 我們可能不會開發其他可申請專利的專有技術；以及 |
| ● | 他人的專利可能會對我們的業務產生不利影響。 |
77
目錄
與我們的業務運營、員工事務和管理增長相關的風險
我們高度依賴我們的首席執行官兼董事長Shoshana Shendelman博士和我們的首席醫療官Riccardo Perfetti博士的服務，如果我們不能留住我們管理團隊的這些成員，或者招聘和留住更多的管理、臨牀和科學人員，我們的業務將受到損害。
我們高度依賴我們的首席執行官兼董事長Shoshana Shendelman博士和我們的首席醫療官Riccardo Perfeti博士。他們中的每一個人目前都可以隨時終止與我們的僱傭關係。失去這兩個人中的任何一個人的服務都可能阻礙我們實現研究、開發和商業化目標。
招募和留住其他高級管理人員、合格的科學和臨牀人員，如果我們在任何候選產品的開發方面取得進展，商業化、製造以及銷售和營銷人員將是我們成功的關鍵。失去高管或其他關鍵員工的服務可能會阻礙我們研發和商業化目標的實現，並嚴重損害我們成功實施業務戰略的能力。此外，更換高管和關鍵員工可能很困難，而且可能需要較長的時間，因為我們行業中擁有成功開發、獲得監管部門批准並將我們的候選產品商業化所需的技能和經驗的個人數量有限。從這個有限的人才庫中招聘的競爭非常激烈，鑑於眾多製藥和生物技術公司之間對類似人員的競爭，我們可能無法以可接受的條件聘用、培訓、留住或激勵這些關鍵人員。我們還面臨着從大學和研究機構招聘科學和臨牀人員的競爭。此外，我們還依賴顧問和顧問(包括科學和臨牀顧問)來幫助我們制定研發和商業化戰略。我們的顧問和顧問可能在與其他實體的諮詢或諮詢合同中有承諾，這可能會限制他們對我們的可用性。如果我們不能繼續吸引和留住高素質的人才，我們推行增長戰略的能力就會受到限制。
我們未來的業績還將在一定程度上取決於我們能否成功地將新招聘的高管納入我們的管理團隊，以及我們能否在高級管理層之間建立有效的工作關係。我們未能整合這些人並在他們和其他管理層成員之間建立有效的工作關係，可能會導致我們候選產品的開發和商業化效率低下，損害未來的監管審批、候選產品的銷售和我們的運營結果。此外，我們目前不為我們的高管或任何員工的生命保有“關鍵人物”人壽保險。
我們希望擴大我們的組織，我們在管理這種增長時可能會遇到困難，這可能會擾亂我們的運營。
截至2020年9月30日，我們有22名全職員工。隨着我們候選產品的臨牀開發取得進展，我們的員工數量和業務範圍也將出現顯著增長，特別是在研究、藥物開發、監管事務以及如果我們的任何候選產品獲得市場批准、銷售、營銷和分銷方面。為了管理我們預期的未來增長，我們必須繼續實施和完善我們的管理、運營和財務制度，擴大我們的設施，並繼續招聘和培訓更多的合格人員。由於我們的財力有限，而且我們的管理團隊在管理一個如此預期增長的公司方面的經驗有限，我們可能無法有效地管理我們業務的擴張，也無法招聘和培訓更多合格的人員。我們業務的擴張可能會導致巨大的成本，並可能轉移我們的管理和業務發展資源。任何無法管理增長的情況都可能推遲我們業務計劃的執行或擾亂我們的運營。
78
目錄
我們的內部計算機系統，或我們的合作者或其他承包商或顧問的系統，可能出現故障或遭遇安全漏洞，這可能導致我們的產品開發計劃和我們有效運營業務的能力嚴重中斷，並對我們的業務和運營結果產生不利影響。
我們的內部計算機系統、基於雲計算的服務，以及我們當前和未來的任何合作伙伴和其他承包商或顧問的系統，都容易受到計算機病毒、數據損壞、基於網絡的攻擊、未經授權的訪問、自然災害、恐怖主義、戰爭以及電信和電氣故障的破壞或中斷。雖然到目前為止，我們還沒有遇到任何重大的系統故障、事故或安全漏洞，但如果發生此類事件並導致我們的運營中斷，可能會導致我們的開發計劃和業務運營中斷，無論是由於我們的商業機密或其他專有信息的丟失，還是由於其他類似的中斷。例如，已完成或未來臨牀試驗的臨牀試驗數據丟失可能會導致我們的監管審批工作延遲，並顯著增加我們恢復或複製數據的成本。此外，聯邦、州和國際法律法規，如2018年5月生效的歐盟一般數據保護條例，可能會讓我們面臨監管機構的執法行動和調查，如果我們的信息技術安全努力失敗，可能會導致監管處罰和重大法律責任。此外，我們的軟件系統包括基於雲的應用程序，這些應用程序由第三方服務提供商託管，安全和信息技術系統也面臨類似風險。如果任何中斷或安全漏洞導致我們的數據或應用程序丟失或損壞，或不適當地披露機密或專有信息，我們可能會招致責任，我們的競爭地位可能會受到損害，我們候選產品的進一步開發和商業化可能會延遲。
我們的員工、主要調查人員、顧問和商業合作伙伴可能從事不當行為或其他不當活動，包括違反監管標準和要求以及內幕交易。
我們面臨着員工、首席調查員、顧問和商業合作伙伴欺詐或其他不當行為的風險。這些當事人的不當行為可能包括故意不遵守FDA法規或其他司法管轄區適用的法規，向FDA和其他監管機構提供準確信息，遵守美國和國外的醫療欺詐和濫用法律法規，準確報告財務信息或數據，或向我們披露未經授權的活動。特別是，醫療保健行業的銷售、營銷和商業安排受到旨在防止欺詐、不當行為、回扣、自我交易和其他濫用行為的廣泛法律法規的約束。這些法律法規限制或禁止廣泛的定價、折扣、營銷和促銷、銷售佣金、客户激勵計劃和其他業務安排。此類不當行為還可能涉及不當使用在臨牀試驗過程中或與FDA或其他監管機構互動過程中獲得的信息，這可能導致監管制裁，並對我們的聲譽造成嚴重損害。並非總是能夠識別和阻止員工的不當行為，我們採取的檢測和防止此類行為的預防措施可能無法有效控制未知或未管理的風險或損失，或保護我們免受因未能遵守這些法律或法規而引起的政府調查或其他行動或訴訟。如果對我們採取任何此類行動，而我們未能成功地為自己辯護或維護我們的權利，這些行動可能會導致重大的民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、交還、監禁、被排除在參與政府資助的醫療保健計劃(如Medicare和Medicaid)之外。, 如果我們受到公司誠信協議或類似協議的約束，以解決有關不遵守這些法律的指控、合同損害、聲譽損害以及我們業務的縮減或重組，則需要額外的報告要求和監督，任何這些都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生負面影響。
未來的任何收購或戰略合作都可能增加我們的資本要求，稀釋我們的股東，導致我們產生債務或承擔或有負債和/或使我們面臨其他風險。
我們可能會不時評估各種收購和戰略合作，包括許可或收購補充藥物、知識產權、技術或業務，視情況而定，以執行我們的業務計劃。任何潛在的收購或戰略合作伙伴關係都可能帶來許多風險，包括：
| ● | 運營費用和現金需求增加； |
79
目錄
| ● | 承擔額外債務、或有負債或未知負債； |
| ● | 吸收被收購公司的業務、知識產權和藥品，包括與整合新人員相關的困難； |
| ● | 將我們管理層的注意力從我們現有的藥物項目和尋求這種戰略夥伴關係、合併或收購的倡議上轉移； |
| ● | 關鍵員工的留住，關鍵人員的流失，以及我們維持關鍵業務關係能力的不確定性； |
| ● | 與此類交易的另一方相關的風險和不確定性，包括該方及其現有候選藥品或產品的前景以及監管批准；以及 |
| ● | 我們無法從收購的技術和/或藥物中獲得足夠的收入來實現我們的收購目標，甚至無法抵消相關的收購和維護成本。 |
此外，如果我們從事未來的收購或戰略合作，我們可能會發行稀釋證券，承擔或產生債務，產生鉅額一次性費用，並收購可能導致重大未來攤銷費用的無形資產。此外，我們可能無法找到合適的收購機會，這種無能為力可能會削弱我們發展或獲得可能對我們的業務發展至關重要的技術或藥物的能力。
我們的業務可能會受到最近爆發的冠狀病毒的不利影響。
2019年12月，一種新的冠狀病毒株，被稱為2019年新冠狀病毒，新冠肺炎冠狀病毒疫情，或新冠肺炎，據報道在中國武漢浮出水面。自那以後，新冠肺炎已經擴展到全球，包括我們在美國設有執行辦公室和主要業務的美國。與新冠肺炎有關的感染和死亡擾亂了美國的醫療和醫療監管體系。這種幹擾可能會將醫療資源從我們的臨牀試驗中分流出來，或者實質性地推遲FDA對我們臨牀試驗的批准。目前還不清楚這些幹擾會持續多久。此外，新冠肺炎造成的其他已知和未知因素可能會嚴重推遲我們的臨牀試驗，包括我們招募和留住患者以及首席調查人員和現場工作人員的能力，這些人作為醫療保健提供者，可能會增加對新冠肺炎的接觸。例如，關於我們關於AT-001治療糖尿病性心肌病的試驗，我們已經並將繼續經歷患者登記的延遲。雖然我們已經做出了努力來緩解這種拖延，但這樣的努力可能不會完全避免新冠肺炎對我們審判的影響。此外，我們可能會遇到更多的患者登記延遲，我們可能無法緩解。此外，我們還與臨牀研究機構(CRO)合作，在受新冠肺炎傳播影響的司法管轄區(如歐盟)進行臨牀研究。這樣的CRO可能會變得不可用，或者他們管理的臨牀試驗可能會因為新冠肺炎或與之相關的遏制措施而延遲。此類事件可能會導致我們終止與受影響的CRO的關係, 影響我們產品候選產品的開發和研究。此類中斷導致我們的臨牀試驗的任何延長或取消優先順序，或監管審查的延遲，都可能對我們候選產品的開發和研究產生重大影響，並增加與此類開發相關的成本。
政府對新冠肺炎的迴應也可能對我們的業務產生實質性影響。我們的執行辦公室和主營業務位於紐約，目前受到與新冠肺炎相關的限制。此外，我們在世界各地的許多潛在合作伙伴和研究參與者也受到了類似的影響。作為迴應，我們對所有員工實施了在家工作的政策，並將現場活動限制在某些化學、製造和控制(CMC)和臨牀試驗活動上。然而，我們的許多臨牀試驗地點和我們的某些供應商，包括我們的第三方合同製造商，目前依賴於某些手術的居家、住所或類似訂單的豁免。任何適用的豁免都可能被縮減或撤銷，這將進一步對我們的業務造成不利影響。
80
目錄
此外，我們過去和將來都有可能從受新冠肺炎影響較大的國家採購設備和材料。如果我們未來與這些國家的第三方製造商接觸，供應中斷的風險將會增加，從而導致業務/運營中斷。新冠肺炎的傳播已經在全球範圍內造成了廣泛的影響，比如企業和政府實施的旅行限制和檢疫政策，可能會對我們的經濟產生實質性的影響。雖然新冠肺炎疫情的潛在長期經濟影響可能很難評估或預測，但全球金融市場和世界經濟，包括美國經濟，已經受到重大幹擾。新冠肺炎的傳播導致的長期衰退或市場回調可能會對我們的業務和普通股價值產生重大影響，並降低我們獲得資本的能力，這可能會在未來對我們的流動性產生負面影響。
雖然現在判斷新冠肺炎是否會隨着時間的推移對我們的業務產生實質性影響還為時過早，但隨着事態的發展，我們將繼續關注事態的發展。新冠肺炎對我們結果的影響程度將取決於許多因素和未來的發展，包括關於新冠肺炎的新信息，以及可能出現的遏制病毒的任何新的政府法規等。
與我們普通股所有權相關的風險
我們普通股的市場價格可能會波動很大，這可能會給我們普通股的購買者帶來重大損失。
我們普通股的市場價格可能會波動。總的來説，股票市場，特別是生物製藥和製藥公司的市場，經歷了極端的波動，這種波動往往與特定公司的經營業績無關。由於這種波動，你可能無法以購買時的價格或高於購買時的價格出售普通股。除了“風險因素”一節和Form 10-Q季度報告中的其他部分討論的因素外，我們普通股的市場價格還可能受到以下因素的影響：
| ● | 我們的候選產品或競爭對手的產品的計劃或未來臨牀試驗的開始、登記或結果； |
| ● | 競爭性藥物或療法的成功； |
| ● | 美國和其他國家的法規或法律發展； |
| ● | 競爭產品或技術的成功； |
| ● | 與專利申請、已頒發的專利或者其他專有權利有關的開發或者爭議； |
| ● | 關鍵人員的招聘或者離職； |
| ● | 與我們的候選產品或臨牀開發項目相關的費用水平； |
| ● | 我們努力發現、開發、獲取或授權其他候選產品的結果； |
| ● | 關於財務業績、發展時間表或證券分析師建議的估計的實際或預期變化； |
| ● | 我們無法為任何批准的藥物獲得或延遲獲得足夠的藥品供應，或無法以可接受的價格獲得足夠的藥品供應； |
| ● | 與專有權有關的爭議或其他發展，包括專利、訴訟事項以及我們為我們的技術獲得專利保護的能力； |
81
目錄
| ● | 重大訴訟，包括專利或股東訴訟； |
| ● | 我們的財務業績或那些被認為與我們相似的公司的財務業績變化； |
| ● | 改變醫療保健支付系統的結構，包括任何批准的藥品的覆蓋範圍和足夠的報銷； |
| ● | 製藥和生物技術行業的市場狀況； |
| ● | 美國和國外金融市場的總體經濟、政治和市場狀況以及總體波動； |
| ● | 投資者對我們和我們業務的總體看法。 |
這些以及其他市場和行業因素可能會導致我們普通股的市場價格和需求大幅波動，無論我們的實際經營業績如何，這可能會限制或阻止投資者以或高於購買股票的價格出售他們的股票，否則可能會對我們普通股的流動性產生負面影響。此外，我們的股票一直受到第三方試圖壓低市場價格的不利影響，未來也可能受到影響。賣空者和其他人，其中一些人在社交媒體上匿名發帖，如果我們的股票下跌，他們的活動可能會對我們的股價產生負面影響，他們可能會獲利。
一些股票交易價格出現波動的公司已成為證券集體訴訟的對象。我們作為當事人的任何訴訟，無論有無正當理由，都可能導致不利的判決。我們也可能決定以不利的條件解決訴訟。任何此類負面結果都可能導致支付鉅額損害賠償金或罰款、損害我們的聲譽或對我們的商業行為產生不利影響。對訴訟進行辯護既昂貴又耗時，可能會分散我們管理層的注意力和我們的資源。此外，在訴訟過程中，聽證會、動議或其他臨時程序或事態發展的結果可能會有負面的公開宣佈，這可能會對我們普通股的市場價格產生負面影響。
我們普通股的所有權集中在我們現有的高管、董事和主要股東身上，可能會阻止新的投資者影響重大的公司決策。
根據截至2020年9月30日我們已發行普通股的股份，持有我們已發行普通股總數超過5%的我們的高管、董事和股東實益持有的股份約佔我們已發行普通股的39%。如果我們的高管、董事和持有我們已發行普通股超過5%的股東一起行動，他們可能能夠顯著影響所有需要股東批准的事項，包括選舉和罷免董事，以及批准任何合併、合併或出售我們全部或幾乎所有資產。投票權的集中和轉讓限制可能會推遲或阻止以其他股東可能希望或導致我們公司管理層以其他股東不同意的方式收購我們公司的條款。
如果研究分析師不發表關於我們、我們的業務或我們的市場的研究或報告，或發表不利的研究或報告，我們的股價和交易量可能會下降。
我們普通股的交易市場將受到行業或金融分析師發佈的關於我們或我們業務的研究和報告的影響。股票研究分析師可能會停止對我們普通股的研究報道，這種研究報道的缺乏可能會對我們普通股的市場價格產生不利影響。我們對分析師或他們報告中包含的內容和觀點沒有任何控制權。如果一個或多個股票研究分析師下調我們的股票評級，或者發佈其他對我們不利的評論或研究，我們的股票價格可能會下跌。如果一個或多個股票研究分析師停止對我們的報道，或未能定期發佈有關我們的報告，對我們股票的需求可能會減少，這反過來可能導致我們普通股的交易價或交易量下降。
82
目錄
由於我們預計在可預見的將來不會對我們的股本支付任何現金股息，因此資本增值(如果有的話)將是您唯一的收益來源。
你不應該依賴對我們普通股的投資來提供股息收入。我們從未宣佈或支付過我們股本的現金股息。我們目前打算保留我們未來的所有收益(如果有的話)，為我們業務的增長和發展提供資金。此外，未來任何債務協議的條款可能會阻止我們支付股息。因此，在可預見的未來，我們普通股的資本增值(如果有的話)將是您唯一的收益來源。尋求現金股利的投資者不應購買我們的普通股。
我們在使用我們的現金和現金等價物方面擁有廣泛的自由裁量權，可能會以您不同意的方式或不會增加您的投資價值的方式無效地使用這些現金和現金等價物。
我們的管理層在運用我們的現金和現金等價物方面將擁有廣泛的自由裁量權，並可能以不會改善我們的經營業績或提高我們普通股價值的方式使用收益。如果我們的管理層不能有效地運用這些資金，可能會導致額外的運營虧損，這可能會對我們的業務產生負面影響，導致我們的普通股價格下跌，並推遲我們候選產品的開發。在使用之前，我們可能會以不產生收入或貶值的方式投資我們的現金和現金等價物。
我們普通股持有者未來出售普通股，或認為可能發生這樣的出售，可能會壓低我們普通股的市場價格。
我們的普通股在任何時候都可以在公開市場上出售，但必須遵守下文所述的某些限制。這些出售，或市場上認為持有大量股票的人打算出售股票的看法，可能會降低我們普通股的市場價格。截至2020年9月30日，我們已發行普通股22,456,686股。由於證券法的原因，目前有相當數量的此類股票受到限制，但未來將能夠出售。
此外，我們還登記了我們未來可能發行的或根據我們的股權補償計劃迄今已經發行的所有普通股。這些股票在發行後可以在公開市場上自由出售，但受適用於關聯公司的數量限制。在公開市場出售大量根據這些計劃發行的股票可能會對我們普通股的市場價格產生不利影響。
我們是一家“新興成長型公司”，降低適用於新興成長型公司的披露要求可能會降低我們的普通股對投資者的吸引力。
根據《2012年創業法案》(Jumpstart Our Business Startups Act Of 2012)或《就業法案》(JOBS Act)的定義，我們是一家“新興成長型公司”(Emerging Growth Company，簡稱EGC)，我們打算利用適用於其他非EGC上市公司的報告要求的一些豁免，包括：
| ● | 除規定的未經審計的中期財務報表外，只能提供兩年的已審計財務報表，並相應減少“管理層對財務狀況和經營業績的討論與分析”披露； |
| ● | 在評估本公司財務報告的內部控制時，未要求遵守審計師的認證要求； |
| ● | 沒有被要求遵守上市公司會計監督委員會可能採取的關於強制輪換審計公司的任何要求，或者不遵守提供關於審計和財務報表的補充信息的審計師報告的補充； |
| ● | 減少有關高管薪酬的披露義務；以及 |
83
目錄
| ● | 不需要就高管薪酬和股東批准之前未批准的任何黃金降落傘支付進行不具約束力的諮詢投票。 |
我們無法預測投資者是否會因為我們將依賴這些豁免而發現我們的普通股吸引力下降。如果一些投資者因此發現我們的普通股吸引力下降，我們的普通股交易市場可能會變得不那麼活躍，我們的股價可能會更加波動。我們目前利用部分或全部這些報告豁免，直到我們不再是EGC。我們將一直是EGC，直到(I)2024年12月31日，(Ii)我們的年度總收入至少為10.7億美元的財年的最後一天，(Iii)我們被視為大型加速申報公司的第一個財年的最後一天，這意味着截至前一年6月30日，非關聯公司持有的我們普通股的市值超過7億美元，以及(Iv)我們發行超過美元的日期
此外，根據就業法案第107(B)條，EGC可以推遲採用新的或修訂的會計準則，直到這些準則適用於私營公司。我們已不可撤銷地選擇不受新會計準則或經修訂的會計準則豁免，因此，我們將須遵守與其他非上市公司相同的規定，採用新會計準則或經修訂的會計準則。
作為一家上市公司，我們的運營成本增加了，我們的管理層將需要投入大量時間來實施新的合規舉措。
作為一家上市公司，特別是在我們不再是EGC之後，我們將承擔大量的法律、會計和其他費用，這是我們作為一傢俬營公司沒有發生的。此外，2002年的《薩班斯-奧克斯利法案》(Sarbanes-Oxley Act)，或稱《薩班斯-奧克斯利法案》(Sarbanes-Oxley Act)，以及美國證券交易委員會(SEC)和納斯達克股票市場有限責任公司(Nasdaq Stock Market LLC)隨後實施的規則，對上市公司提出了各種要求，包括建立和維持有效的披露、財務控制和公司治理做法。我們的管理層和其他人員將需要投入大量時間來遵守這些要求。此外，這些規章制度增加了我們的法律和財務合規成本，並使一些活動更加耗時和昂貴。例如，我們預計這些規章制度可能會增加我們獲得董事和高級管理人員責任保險的難度和成本。
根據《薩班斯-奧克斯利法案》(Sarbanes-Oxley Act)第404節或第404節，我們將被要求提交一份管理層關於我們財務報告內部控制的報告，包括我們獨立註冊會計師事務所出具的財務報告內部控制證明報告。然而，雖然我們仍然是EGC，但我們不會被要求包括一份由我們的獨立註冊會計師事務所出具的關於財務報告的內部控制的認證報告。為了在規定的期限內達到第404條的規定，我們將參與記錄和評估我們對財務報告的內部控制的過程，這既成本高昂，又具有挑戰性。在這方面，我們將需要繼續撥出內部資源，可能聘請外部顧問，並通過詳細的工作計劃，以評估和記錄財務報告內部控制的充分性，繼續採取適當步驟改進控制流程，通過測試確認控制正在按照文件規定的方式運作，並實施持續的報告和改進財務報告內部控制的過程。儘管我們做出了努力，但我們和我們的獨立註冊會計師事務所都有可能在規定的時間框架內得出結論，證明我們對財務報告的內部控制是有效的，符合第404節的要求。這可能會導致金融市場的不利反應，因為人們對我們的財務報表的可靠性失去了信心。
我們公司章程文件和特拉華州法律中的條款可能會使收購我們變得更加困難，這可能會對我們的股東有利，並可能阻止我們的股東試圖更換或撤換我們目前的管理層。
我們公司章程和公司章程中的條款可能會阻止、推遲或阻止股東可能認為有利的合併、收購或其他對我們控制權的變更，包括您可能從您的股票中獲得溢價的交易。這些條款還可能限制投資者未來可能願意為我們普通股支付的價格，從而壓低我們普通股的市場價格。此外，由於我們的董事會負責任命我們管理團隊的成員，這些規定可能會挫敗或阻止我們的股東通過以下方式更換或撤換我們目前的管理層的任何嘗試
84
目錄
讓股東更難更換董事會成員。除其他事項外，這些條款包括：
| ● | 建立分類董事會，不是所有董事會成員都是一次選舉產生的； |
| ● | 只有經董事會決議，才能變更本公司授權的董事人數； |
| ● | 限制股東從董事會罷免董事的方式； |
| ● | 制定股東提案的提前通知要求，以便在股東大會和董事會提名中採取行動； |
| ● | 要求股東行動必須在正式召開的股東大會上進行，並禁止股東在書面同意下采取行動； |
| ● | 限制召開股東大會的人數； |
| ● | 授權我們的董事會在沒有股東批准的情況下發行優先股，這可能被用來制定一項股東權利計劃，或所謂的“毒丸”，旨在稀釋潛在敵意收購者的股權，有效地防止未經我們董事會批准的收購；以及 |
| ● | 需要至少66個持有者的批准2/3我們所有股東將有權投票修改或廢除我們憲章或章程的某些條款。 |
此外，由於我們是在特拉華州註冊成立的，我們受特拉華州一般公司法(DGCL)第2203節的規定管轄，該條款禁止持有我們已發行有表決權股票超過15%的人在交易日期後三年內與我們合併或合併，除非合併或合併以規定的方式獲得，除非該人獲得了超過我們已發行有表決權股票的15%。這些規定可能會阻礙潛在的收購提議，並可能推遲或阻止控制權交易的變更。它們還可能會阻止其他人對我們的普通股提出收購要約，包括可能符合您最大利益的交易。這些規定還可能阻止我們管理層的變動，或者限制投資者願意為我們的股票支付的價格。
我們修訂並重述的公司註冊證書規定，特拉華州衡平法院將是我們與股東之間幾乎所有糾紛的獨家法庭，這可能會限制我們的股東在與我們或我們的董事、高級管理人員或員工的糾紛中獲得有利的司法論壇的能力。
我們修訂和重述的公司註冊證書規定，對於根據特拉華州成文法或普通法提起的任何州訴訟或法律程序，特拉華州衡平法院是以下案件的獨家審理機構：
| ● | 代表我們提起的任何派生訴訟或法律程序； |
| ● | 主張違反受託責任的任何行為； |
| ● | 根據DGCL、我們的修訂和重述的公司證書或我們的修訂和重述的章程對我們或我們的任何董事、高級職員、僱員或代理人提出索賠的任何訴訟； |
| ● | 解釋、應用、強制執行或確定我們修訂和重述的公司證書或我們的修訂和重述的章程的有效性的任何行動或程序；以及 |
| ● | 任何對我們或我們的任何董事、高級職員、僱員或代理人主張受內部事務原則管轄的索賠的行為。 |
85
目錄
這些排他性論壇條款可能會限制股東在司法論壇上提出其認為有利於與我們或我們的董事、高級管理人員或其他員工發生糾紛的索賠的能力，這可能會阻礙針對我們和我們的董事、高級管理人員和其他員工的訴訟。如果法院發現我們修改和重述的公司證書中的排他性法庭條款在訴訟中不適用或不可執行，我們可能會產生與在其他司法管轄區解決糾紛相關的額外費用，這可能會損害我們的業務。
第二項股權證券的未登記銷售和所得款項的使用。
不適用。
第三項高級證券違約。
不適用。
第四項礦山安全信息披露
不適用。
第五項：其他信息。
沒有。
第六項展品。
陳列品 |
| 描述 |
| | |
31.1 | | 規則13a-14(A)/15d-14(A)-根據《交易法》由總裁兼首席執行官(首席執行官)Shoshana Shendelman進行認證。 |
31.2 | | 規則13a-14(A)/15d-14(A)首席財務官(首席財務官)查爾斯·西爾伯斯坦根據《交易所法》作出的證明。 |
32.1* | | 根據2002年薩班斯-奧克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)第906節第1350節通過的《美國法典》第18編第1350節的首席執行官認證。 |
32.2* | | 根據2002年薩班斯-奧克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)第906節第1350節通過的《美國法典》第18編第1350節的首席財務官認證。 |
101.INS | | XBRL實例文檔 |
101.SCH | | XBRL分類擴展架構文檔 |
101.CAL | | XBRL分類擴展計算鏈接庫文檔 |
101.DEF | | XBRL分類擴展定義Linkbase文檔 |
101.LAB | | XBRL分類擴展標籤Linkbase文檔 |
101.PRE | | XBRL分類擴展演示文稿鏈接庫文檔 |
*本表格隨函提供，並不被視為就《交易法》第18節的規定而進行了“備案”，且不應被視為通過引用納入到根據“證券法”或“交易法”(無論是在10-Q表格的日期之前或之後提交)的任何申報文件中，無論該申報文件中包含的任何一般公司語言如何。
+ | 指管理合同或補償計劃。 |
86
目錄
簽名
根據1934年證券交易法的要求，註冊人已正式促使本報告由正式授權的簽名人代表其簽署。
| 應用治療公司。 | ||
| | | |
日期：2020年11月12日 | | 依據： | 肖莎娜·申德爾曼(Shoshana Shendelman)博士 |
| | | 肖莎娜·申德爾曼(Shoshana Shendelman)博士 |
| | | 總裁兼首席執行官 (首席行政主任) |
| | | |
日期：2020年11月12日 | | 依據： | 查爾斯·西爾伯斯坦，醫學博士 |
| | | 查克·西爾伯斯坦醫學博士 |
| | | 首席財務官 |
| | | (首席財務官) |
| | | |