inzy-10q_20200930.htm

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規模較小的新聞報道公司

勾選標記表示註冊人(1)是否在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類報告的較短期限內)提交了1934年《證券交易法》第13條或第15(D)條要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內是否符合此類提交要求。*☐

用複選標記表示註冊人是否在過去12個月內(或在註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T規則第405條(本章232.405節)要求提交的所有互動數據文件。*☐

用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司還是新興的成長型公司。請參閲“交易法”第12b-2條中“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小報告公司”和“新興成長型公司”的定義。

如果是一家新興的成長型公司，用複選標記表示註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據交易法第13(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則。-☐

用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如交易法第12b-2條所定義)。：是，：是，不是。

截至2020年11月6日，註冊人擁有23,372,844股普通股，每股面值0.0001美元。

這份Form 10-Q季度報告包含前瞻性陳述，這些陳述反映了我們目前對我們的運營和財務表現等方面的看法。除有關歷史事實的陳述外，本Form 10-Q季度報告中包含的所有陳述，包括有關我們的戰略、未來運營、未來財務狀況、未來收入、預計成本、前景、計劃、管理目標和預期市場增長的陳述，均屬前瞻性陳述。“預期”、“相信”、“繼續”、“可能”、“估計”、“期望”、“打算”、“可能”、“可能”、“展望”、“計劃”、“潛在”、“預測”、“項目”、“應該”、“目標”、“將會”、“將會”，這些詞語的否定版本和其他類似表述旨在識別前瞻性陳述。儘管並不是所有的前瞻性陳述都包含這些辨識性詞語。此類前瞻性陳述會受到各種風險和不確定性的影響。因此，存在或將存在重要因素，可能導致實際結果或結果與這些陳述中指出的大不相同。我們相信這些因素包括但不限於“風險因素”一節所述的因素，其中包括：

我們可能無法實際實現我們的前瞻性陳述中披露的計劃、意圖或預期，您不應過度依賴我們的前瞻性陳述。實際結果或事件可能與我們在前瞻性陳述中披露的計劃、意圖和預期大不相同。我們在這份關於Form 10-Q的季度報告中的警示性陳述中包含了重要因素，特別是在“風險因素”部分，我們認為這些因素可能會導致實際結果或事件與我們的前瞻性陳述大不相同。我們的前瞻性陳述並不反映我們可能進行或進行的任何未來收購、合併、處置、合作、合資或投資的潛在影響。

您應該完整閲讀這份Form 10-Q季度報告以及我們在此Form 10-Q季度報告中作為證物提交的文件，並瞭解我們未來的實際結果可能與我們預期的大不相同。本Form 10-Q季度報告中包含的前瞻性陳述是截至本Form 10-Q季度報告發布之日作出的，除非適用法律另有要求，否則我們不承擔任何因新信息、未來事件或其他原因而更新任何前瞻性陳述的義務。

	A系列敞篷車優先股						A-2系列敞篷車優先股						普通股				附加實繳		累積其他綜合			累積			總計股東的權益
	股份			金額			股份			金額			股份		金額		資本		收入(虧損)			赤字			(赤字)
2019年12月31日的餘額		48,850,000		$	44,657			23,566,431		$	33,270			1,204,630	$	—	$	1,428	$	5		$	(34,652	)	$	(33,219	)
以股票為基礎的薪酬		—			—			—			—			—		—		129		—			—			129
股票期權的行使		—			—			—			—			2,677		—		5		—			—			5
綜合收益：
投資未實現收益		—			—			—			—			—		—		—		23			—			23
淨損失		—			—			—			—			—		—		—		—			(7,738	)		(7,738	)
2020年3月31日的餘額		48,850,000		$	44,657			23,566,431		$	33,270			1,207,307	$	—	$	1,562	$	28		$	(42,390	)	$	(40,800	)
發行A-2系列可轉換債券優先股，扣除發行成本後的淨額 10萬美元		—			—			23,566,431			33,638			—		—		—		—			—			—
以股票為基礎的薪酬		—			—			—			—			—		—		120		—			—			120
股票期權的行使		—			—			—			—			137,397		—		149		—			—			149
綜合收益：
投資未實現虧損		—			—			—			—			—		—		—		(15	)		—			(15	)
淨損失		—			—			—			—			—		—		—		—			(9,473	)		(9,473	)
2020年6月30日的餘額		48,850,000		$	44,657			47,132,862		$	66,908			1,344,704	$	—	$	1,831	$	13		$	(51,863	)	$	(50,019	)
發行股份以進行收購研究與發展		—			—			8,294,360			17,759			—		—		—		—			—			—
首次公開發行(IPO)，扣除發行成本 390萬美元		—			—			—			—			8,050,000		1		115,914		—			—			115,915
轉換可轉換優先股轉換為普通股		(48,850,000	)		(44,657	)		(55,427,222	)		(84,667	)		13,953,850		1		129,323		—			—			129,324
以股票為基礎的薪酬		—			—			—			—			—		—		786		—			—			786
股票期權的行使		—			—			—			—			16,297		—		18		—			—			18
綜合收益：
投資未實現虧損		—			—			—			—			—		—		—		(13	)		—			(13	)
淨損失		—			—			—			—			—		—		—		—			(28,095	)		(28,095	)
2020年9月30日的餘額		—		$	—			—		$	—			23,364,851	$	2	$	247,872	$	—		$	(79,958	)	$	167,916
2018年12月31日的餘額		48,850,000		$	44,657			7,482,515		$	10,372			1,135,015	$	—	$	1,055	$	(2	)	$	(14,928	)	$	(13,875	)
發行A-2系列可轉換債券優先股，扣除發行成本後的淨額 10萬美元		—			—			16,083,916			22,898			—		—		—		—			—			—
以股票為基礎的薪酬		—			—			—			—			—		—		41		—			—			41
股票期權的行使		—			—			—			—			35,460		—		34		—			—			34
綜合收益：
投資未實現收益		—			—			—			—			—		—		—		2			—			2
淨損失		—			—			—			—			—		—		—		—			(4,971	)		(4,971	)
2019年3月31日的餘額		48,850,000		$	44,657			23,566,431		$	33,270			1,170,475	$	—	$	1,130	$	—		$	(19,899	)	$	(18,769	)
以股票為基礎的薪酬		—			—			—			—			—		—		40		—			—			40
綜合收益：
投資未實現收益		—			—			—			—			—		—		—		8			—			8
淨損失		—			—			—			—			—		—		—		—			(4,173	)		(4,173	)
2019年6月30日的餘額		48,850,000		$	44,657			23,566,431		$	33,270			1,170,475	$	—	$	1,170	$	8		$	(24,072	)	$	(22,894	)
以股票為基礎的薪酬		—			—			—			—			—		—		107		—			—			107
股票期權的行使		—			—			—			—			29,251		—		29		—			—			29
綜合收益：
投資未實現虧損		—			—			—			—			—		—		—		(2	)		—			(2	)
淨損失		—			—			—			—			—		—		—		—			(4,035	)		(4,035	)
2019年9月30日的餘額		48,850,000		$	44,657			23,566,431		$	33,270			1,199,726	$	—	$	1,306	$	6		$	(28,107	)	$	(26,795	)

Inozyme Pharma，Inc.(以下簡稱“公司”)是一家罕見疾病生物製藥公司，正在開發新的療法，用於治療影響血管、軟組織和骨骼的異常礦化疾病。

該公司正在致力於開發治療方法，以解決這些令人衰弱的疾病的根本原因。ENPP1和ABCC6這兩個基因在礦化的關鍵途徑中起着關鍵作用，這兩個基因的缺陷會導致異常礦化。該公司最初專注於開發一種治療ENPP1和ABCC6缺乏的罕見遺傳病的新療法。

該公司的主要候選產品INZ-701是一種可溶性、重組或基因工程融合蛋白，旨在糾正ENPP1和ABCC6缺陷導致的礦化途徑缺陷。這一途徑是調節全身鈣沉積的中心，並與新生內膜增殖或血管內平滑肌細胞的過度生長進一步相關。

2020年7月17日，公司對公司普通股進行了7.4730股換一股的反向股票拆分。簡明綜合財務報表及其附註中的所有股票和每股金額在呈列的所有期間都進行了追溯調整，以實施這一反向股票拆分，包括將相當於普通股面值減少的金額重新歸類為額外的實收資本。普通股相關股份、已發行股票期權及其他股本工具的股份按比例減少，而各自的行使價(如適用)則根據適當證券協議的條款按比例增加。在轉換公司的可轉換優先股時，保留供發行的普通股按比例減少，相應的轉換價格按比例增加。由於股票反向拆分，有權獲得零碎股份的股東獲得了現金支付，而不是獲得零碎股份。

2020年7月28日，公司完成首次公開發行(IPO)，據此，公司以每股16.00美元的公開發行價發行了7,000,000股普通股，並於2020年7月30日，根據承銷商行使購買額外股份的選擇權，額外出售了1,050,000股。在扣除承銷折扣和佣金以及發行費用後，該公司首次公開募股(IPO)獲得的淨收益為1.159億美元，其中包括承銷商行使購買額外股票的選擇權。IPO結束時，所有104,277,222股當時已發行的優先股自動轉換為13,953,850股普通股。

該公司的綜合財務報表是按照美國公認會計原則(“美國公認會計原則”)編制的。本附註中對適用指引的任何提及均指財務會計準則委員會(“FASB”)的會計準則編纂(“ASC”)和會計準則更新(“ASU”)中的權威美國公認會計原則(GAAP)。所有被認為是公平陳述所必需的調整都已包括在內。

隨附的綜合財務報表及財務報表附註與最近經審計的年度財務報表的編制基準相同，管理層認為這些報表反映了公平列報本公司截至2020年9月30日的財務狀況、截至2020年9月30日及2019年9月30日的三個月及九個月的經營業績及現金流量所需的所有正常經常性調整。截至2020年9月30日的三個月和九個月的業績不一定表明截至2020年12月31日的一年、任何其他中期或任何未來一年或任何時期的預期業績。該等綜合財務報表應與本公司截至2019年12月31日止年度的經審核綜合財務報表及其附註一併閲讀，該等報表包括在本公司於2020年7月24日根據經修訂的1933年證券法(下稱“證券法”)第424(B)(4)條向美國證券交易委員會(SEC)提交的首次公開募股(IPO)最終招股説明書中。

自2017年成立以來，截至2020年9月30日，公司基本上將所有努力都投入到了籌集資金、建設基礎設施、開發知識產權和進行研發上。截至2020年9月30日的9個月，公司淨虧損4,530萬美元，截至2019年12月31日的年度淨虧損1,970萬美元，截至2020年9月30日累計虧損8,000萬美元。截至2019年9月30日，該公司的現金、現金等價物以及短期和長期投資為171.7美元，截至2019年12月31日，該公司的現金、現金等價物和短期和長期投資為4,710萬美元。

隨附的簡明綜合財務報表是根據經營的連續性、資產的變現以及正常業務過程中負債和承諾的清償情況編制的。自成立以來，該公司因運營而出現經常性虧損和負現金流，其運營資金主要來自發行可轉換優先股的收益，公司於2020年7月28日完成首次公開募股(IPO)。該公司預計，隨着其繼續擴大研發努力，其運營虧損和負運營現金流將持續到可預見的未來。

該公司相信，截至2020年9月30日，其現金、現金等價物以及短期和長期投資將足以支付自提交本10-Q季度報告之日起至少12個月的運營費用和資本支出需求。該公司將需要額外的資金來支持其計劃中的經營活動。如果公司無法獲得額外資金，它將被迫推遲、減少或取消部分或全部研發計劃、產品組合擴展或商業化努力，這可能會對其業務前景產生不利影響。

隨附的合併財務報表包括公司及其全資子公司、Inozyme證券公司和Inozyme愛爾蘭有限公司的賬目。Inozyme Securities Corp.是馬薩諸塞州的一家子公司，目的是買賣和持有證券。所有公司間交易和餘額均已取消。

編制所附綜合財務報表所使用的重要會計政策和估計，載於本公司於2020年7月24日根據證券法第424(B)(4)條向證券交易委員會提交的IPO最終招股説明書中所載截至2019年12月31日止年度的經審核綜合財務報表。在截至2020年9月30日的三個月內，公司的重大會計政策沒有發生重大變化。

公司財務報表的編制要求管理層作出估計和假設，這些估計和假設會影響財務報表日期的資產和負債報告金額、或有資產和負債的披露以及報告期內報告的費用金額。估計及判斷乃基於歷史資料及其他特定市場或各種相關假設，包括(在某些情況下)管理層認為在該情況下合理的未來預測。實際結果可能與預期大不相同。重大估計和假設用於(但不限於)研究和開發費用的應計費用，以及對於在本公司首次公開募股完成前發行的股權工具，基於股票的薪酬支出，包括股權工具公允價值的計量。對於在本公司首次公開募股完成前發行的股權工具，本公司根據2013年美國註冊會計師協會技術實務援助--作為補償發行的私人持股公司股權證券的估值--框架，利用各種估值方法估計其股權工具的公允價值。該公司持續評估其估計和假設。對會計估計的所有修訂都在修訂估計的期間和任何未來受影響的期間確認。

該公司記錄了服務提供商為贊助研究、臨牀前研究、臨牀試驗和合同製造活動而進行的研究和開發活動的估計成本的應計負債。該公司根據提供但尚未開具發票的估計服務金額記錄研發活動的估計成本，並將這些成本計入隨附的合併資產負債表中的應計費用，以及隨附的合併營業報表和全面虧損中的研發費用。

該公司根據已完成工作的估計等因素，並根據與服務提供商達成的協議，應計這些成本。本公司在確定每個報告期的應計負債餘額時作出重大判斷和估計。由於實際成本已知，本公司調整其應計負債。自成立以來，本公司的應計成本與實際發生的成本之間沒有任何重大差異。

研究和開發成本在發生時計入費用。研究和開發成本包括與特定項目相關的直接和間接內部成本，以及支付給代表公司進行某些研究和開發活動的其他實體的費用。研發成本還包括核銷收購的正在進行的研發資產，未來沒有其他用途。

該公司將與正在進行的股權融資(包括本公司的首次公開募股)直接相關的某些法律、專業會計和其他第三方費用作為遞延發行成本，直至此類融資完成。在完成此類股權融資後，這些成本將作為發行所產生的收益的減少額入賬。在公司首次公開募股完成時，公司記錄了390萬美元的遞延發行成本，這些成本從2020年第三季度首次公開募股的收益中扣除。2020年9月30日和2019年12月31日錄得的遞延發行成本分別為0美元和10萬美元。

由於公司已發行符合參與證券定義的股票，包括：(I)A系列可轉換優先股；(Ii)A-2系列可轉換優先股，公司在計算每股普通股可分攤淨虧損時採用兩類方法。兩級法要求將淨收益的一部分分配給參與的證券，以確定可分配給普通股的淨虧損。在虧損期間，不需要在兩級法下進行分配，因為參與的證券沒有合同義務為本公司的虧損提供資金。

普通股股東應佔每股基本淨虧損的計算方法是將普通股股東應佔淨虧損除以當期已發行普通股的加權平均股數，不考慮潛在的稀釋證券。每股攤薄淨虧損的計算方法是將普通股股東應佔淨虧損除以使用庫存股和IF轉換法確定的期間內已發行的普通股和潛在攤薄證券的加權平均數。在計算稀釋每股淨虧損時，普通股股東應佔稀釋淨虧損的計算方法是將普通股股東應佔淨虧損除以在考慮到期間已發行的可轉換優先股、限制性普通股和股票期權的稀釋效應後的已發行普通股的加權平均數。該公司在呈報的所有期間都產生了淨虧損，因此普通股股東應佔的每股基本淨虧損和稀釋後淨虧損是相同的，因為納入潛在攤薄證券將是反攤薄的。

本公司根據權威性會計指引對其按公允價值計量的資產和負債進行分類，該指引為計量公允價值建立了一致的框架，並在經常性或非經常性基礎上擴大了以公允價值計量的每一主要資產和負債類別的披露。公允價值被定義為退出價格，代表在市場參與者之間有序交易中出售資產或轉移負債所收到的金額。因此，公允價值是一種基於市場的計量，應該根據市場參與者在為資產或負債定價時使用的假設來確定。作為考慮此類假設的基礎，指導意見建立了一個三級公允價值等級，將計量公允價值時使用的投入的優先順序如下：

可能使公司面臨嚴重集中信用風險的金融工具主要包括現金、現金等價物以及短期和長期投資。該公司在聯邦保險的金融機構中的存款超過聯邦保險的限額，並通過將現金存放在高信用質量的金融機構來限制其信用風險敞口。該公司的投資包括公司債務證券、美國財政部和美國政府機構債務證券以及公司商業票據。該公司通過保持多元化的投資組合和限制機構、期限和投資類型的投資風險來降低信用風險。

該公司沒有重大的表外風險，如外匯合約、期權合約或其他外國對衝安排。

自指定生效日期起，財務會計準則委員會或其他準則制定機構會不時發佈新的會計聲明。除非另有討論，否則本公司相信，最近發佈的尚未生效的準則在採用後不會對其財務狀況或經營結果產生實質性影響。

2016年2月，FASB發佈了ASU 2016-02，租賃(主題842)。修訂後的新標準建立了使用權模式，並要求承租人在資產負債表上確認所有租期超過12個月的租約的使用權資產和相應的租賃負債。租賃將被歸類為財務或經營性租賃，分類將影響綜合經營表和全面虧損中的費用確認模式。由於財務會計準則委員會發布了美國會計準則委員會第2020-05號“與客户的合同收入(主題606)和租賃收入(主題842)：某些實體的生效日期”，新標準將於2022年1月1日對公司生效，並允許提前採用。該公司目前正在評估採用這一標準將對其合併財務報表產生的影響。

2016年6月，FASB發佈了ASU第2016-13號，金融工具-信貸損失(主題326)：金融工具信用損失的計量(ASU 2016-13)。ASU 2016-13年度及其後續的相關更新建立了一個新的前瞻性“預期損失模型”，該模型要求實體使用所有實用和相關信息來估計應收賬款和金融工具的當前預期信用損失。新標準及其後續相關更新在2022年12月15日之後的財年生效，包括這些財年內的過渡期，並允許提前採用。該公司目前正在評估採用這一標準將對其合併財務報表產生的影響，但預計不會有太大影響。

2018年8月，FASB發佈了ASU 2018-15，無形資產-商譽和其他-內部使用軟件：客户對作為服務合同的雲計算安排中發生的實施成本的會計處理(ASU 2018-15)。ASU 2018-15將雲計算安排(服務合同)中產生的實施成本資本化要求與開發或獲取內部使用軟件所產生的實施成本資本化要求保持一致。作為服務合同的託管安排的服務要素的會計處理不受這些修訂的影響。ASU 2018-15在2020年12月15日之後開始的財年和2021年12月15日之後開始的財年內的過渡期內有效，允許提前採用。該公司目前正在評估採用這一標準將對其合併財務報表產生的影響。

2019年12月，FASB發佈了ASU 2019-12，所得税-簡化所得税會計。新的指導意見簡化了所得税的核算，刪除了現行標準中的幾個例外，並增加了指導意見，以降低某些領域的複雜性，例如要求一個實體在包括制定日期的過渡期內的年度有效税率計算中反映制定的税法或税率變化的影響。新標準適用於2021年12月15日之後開始的財年，以及2022年12月15日之後開始的財年內的過渡期，並允許提前採用。該公司目前正在評估採用這一標準將對其合併財務報表產生的影響。

截至2020年9月30日，長期和短期投資的未實現虧損並不重要。於2019年12月31日，本公司並無任何出現未實現虧損的短期或長期投資。

該公司的結論是，可供出售證券市值的淨下降是暫時性的，並不認為任何投資是暫時減損的。根據其投資政策，本公司投資於具有高信用質量發行人的投資級證券，並一般限制對任何一個發行人的信用風險敞口。該公司在每個報告期結束時評估證券的非臨時性減值。減損的評估考慮了許多因素，它們的相對重要性因情況而異。考慮的因素包括公允價值低於成本基礎的時間長度和程度、發行人的財務狀況和近期前景，以及公司持有投資以實現公允價值預期回收的意圖和能力。此外，截至2020年9月30日和2019年12月31日，未實現虧損不超過12個月的個人未實現虧損總額並不顯著。本公司不打算出售這些投資，而且本公司不太可能被要求在其攤銷成本基礎收回之前出售這些投資，攤銷成本基礎可能是到期的。該公司還相信，它將能夠在到期時收取到期的本金和利息。

預付費用和其他流動資產包括以下內容(以千為單位的美元金額)：

截至2020年9月30日和2019年9月30日的三個月的折舊費用分別為4.2萬美元和2000萬美元。截至2020年和2019年9月30日的9個月，折舊費用分別為9.4萬美元和5.8萬美元。

下表為該公司按公允價值經常性計量的金融資產，並指出了用於確定此類公允價值的公允價值等級(以千為單位)：

在截至2020年9月30日或2019年9月30日的三個月或九個月內，公允價值水平之間沒有發生轉移。

2017年1月，本公司與耶魯大學(“耶魯大學”)簽訂了許可協議，並於2020年5月和2020年7月進行了修訂，根據該協議，本公司獲得了與胞外核苷酸焦磷酸酶/磷酸二酯酶相關的某些知識產權的許可，這是本公司INZ-701開發計劃的基礎。根據許可協議，作為部分預付代價，公司向耶魯支付了約60,000美元，該金額反映了耶魯在許可協議日期之前發生的未報銷專利費用。該公司負責在整個任期內每年向耶魯大學支付不同數額的許可證維護費，金額從最低的數萬美元到最高的數萬美元不等。截至2020年9月30日，該公司總共向耶魯支付了67,500美元的許可證維護費。根據每種治療和預防許可產品實現指定的淨產品銷售里程碑或指定的開發和商業化里程碑，該公司被要求向耶魯支付300萬美元

已開發。此外，該公司被要求向耶魯大學支付數十萬美元的金額，這是根據所開發的每一種診斷許可產品達到指定的淨產品銷售里程碑或特定的開發和商業化里程碑的情況而定的。雖然協議仍然有效，但該公司被要求向耶魯大學支付某些特許產品在全球總淨銷售額的較低個位數百分比的版税。耶魯大學保證，在治療或預防許可產品首次銷售產生淨銷售額後，每年的最低版税支付金額(以美元計算，從中間六位數到較低的七位數不等)。耶魯大學保證，在首次銷售導致淨銷售額的診斷許可產品後，每年都會有最低版税支付金額(從最低的數萬美元到中間的數萬美元不等)。該公司還必須向耶魯大學支付其從分許可人那裏獲得的某些類型收入的20%。該公司還負責與起訴和維護許可專利有關的費用。最後，在某些條件下，如果耶魯勝訴，在任何專利挑戰或對耶魯聲稱產品是公司與耶魯達成的協議下的許可產品的挑戰之後，公司應向耶魯支付的所有款項將增加兩倍。該公司不知道目前有任何正在進行的專利挑戰。

2017年1月，本公司還與耶魯大學簽訂了企業贊助研究協議(《贊助研究協議》)，該協議於2019年2月修訂，根據該協議，本公司同意從合同開始至2021年的五年期間提供總額為240萬美元的研究支持資金。本公司於截至2020年9月30日止三個月及九個月分別錄得與此安排相關的研發開支10萬美元及30萬美元，於截至2019年9月30日止三個月及九個月分別錄得10萬美元及40萬美元的研發開支。

在截至2020年9月30日的三個月和九個月，或截至2019年9月30日的三個月，公司沒有記錄與與耶魯的其他安排相關的任何研發費用，但在截至2019年9月30日的九個月，公司確實記錄了30萬美元的此類費用。

2018年3月，該公司簽訂了一項不可取消的協議，租賃了位於馬薩諸塞州波士頓的2605平方英尺寫字樓。該辦公空間的租賃期從2018年6月開始，到2020年4月結束。此外，2018年7月，該公司簽訂了一項協議，租賃位於馬薩諸塞州波士頓的3560平方英尺的實驗室空間。這個實驗室空間最初的租賃期從2018年7月開始，到2020年8月結束。租賃期延長至2020年12月，以促進向本公司新實驗室空間的過渡，如下所述。公司向業主提供的保證金共計3.4萬美元，計入截至2020年9月30日和2019年12月31日的資產負債表中的預付費用和其他流動資產。

2019年12月，該公司簽訂了一項不可撤銷的協議，租賃了位於馬薩諸塞州波士頓的8,499平方英尺的辦公空間。該辦公空間的租賃期從2020年7月開始，預計2025年下半年結束。本公司可選擇將本租約續期五年。該公司以信用證的形式向房東提供保證金，總額為1.3億美元。作為信用證抵押品的現金包括在截至2020年9月30日和2019年12月31日的資產負債表中的限制性現金。作為租約的一部分，該公司獲得了與建設租賃空間有關的租户津貼。該等免税額用於抵銷租約的整體成本，並被視為租賃期內租金開支的減少。

2020年5月，該公司簽訂了一項不可撤銷的協議，租賃了位於馬薩諸塞州波士頓的6244平方英尺的實驗室空間。該實驗室空間的租賃期從2020年10月開始，隨着建設工作的實質性完成，租賃期將於2025年底結束。作為租約的一部分，該公司獲得了與建設租賃空間有關的租户津貼。該等免税額用於抵銷租約的整體成本，並被視為租賃期內租金開支的減少。

截至2020年9月30日，不可取消租賃下的未來最低承諾總額如下(以千美元為單位)：

截至2020年9月30日和2019年9月30日的三個月，按租約條款直線確認的租金支出分別為1.8億美元和1.1億美元。截至2020年9月30日和2019年9月30日的9個月，按租約條款直線確認的租金支出分別為4.36億美元和3.12億美元。

在正常業務過程中，本公司可能會就賣方、出租人、業務合作伙伴和其他各方與本公司之間的關係所產生的某些事項，向賣方、出租人、業務合作伙伴和其他各方提供不同範圍和條款的賠償。此外，本公司已與董事會成員及高級管理人員訂立賠償協議，除其他事項外，將要求本公司就他們作為董事或高級管理人員的身份或服務而可能產生的若干責任作出賠償。根據這些賠償協議，該公司未來可能需要支付的最高金額在許多情況下是無限制的。到目前為止，本公司還沒有因此類賠償而產生任何物質成本。本公司不知道有任何賠償安排下的索賠，截至2020年9月30日或2019年12月31日，本公司尚未產生任何與該等義務相關的負債。

本公司目前並未參與任何重大法律程序。於每個報告日期，本公司會評估潛在虧損金額或潛在虧損範圍是否根據權威性指引處理或有事項的規定而可能及合理地評估。本公司支付與其法律訴訟相關的費用，因為這些費用已經發生。在截至2020年9月30日和2019年9月30日的三個月或九個月內，沒有發生此類成本。

於2018年11月，本公司訂立A-2系列可轉換優先股購買協議，該協議於2019年3月修訂(經修訂後為“A-2系列協議”)，根據該協議，本公司同意發行最多47,132,862股A-2系列可轉換優先股。根據A-2系列協議，該公司最初於2018年11月以每股1.43美元的價格發行了7,482,515股股票，淨收益為1,040萬美元，並於2019年3月以每股1.43美元的價格發行了16,083,916股股票，淨收益為2,290萬美元。A-2系列協議規定了第二批交易的結束，根據這一協議，投資者需要在達到確定的里程碑後，或在董事會和必要的股東批准之前，以每股1.43美元的價格額外購買和出售23,566,431股A-2系列可轉換優先股，以免除這一要求。2020年6月，董事會和必要的股東批准了這一豁免，公司以每股1.43美元的價格發行了23,566,431股A-2系列可轉換優先股，淨收益為3360萬美元。

2020年7月，公司將A-2系列可轉換優先股的授權股數從47,132,862股增加到55,427,222股。2020年7月，公司向Alexion製藥公司(“Alexion”)發行了8294,360股A-2系列可轉換優先股，作為向公司出售和轉讓與ENPP1相關的特定專利權和其他特定資產的代價。有關此次從Alexion收購的更多信息，請參見注釋12。

2020年7月，該公司取消了公司承諾承銷的公開發行股票的每股收益和毛收入門檻，該股票發行觸發了優先股的所有流通股自動轉換為普通股。2020年7月28日，在公司首次公開募股結束時，所有104,277,222股當時已發行的優先股自動轉換為13,953,850股普通股。

此外，2020年7月28日，公司修改並重述公司註冊證書，授權發行2億股普通股和500萬股優先股，這些優先股的股份目前未指定。截至2020年9月30日，公司沒有任何已發行的優先股。

2017年1月，公司董事會和股東通過了2017年7月修訂重述的《2017年股權激勵計劃》(修訂重述為《2017計劃》)，規定授予激勵性股票期權、非法定股票期權、股票增值權、限制性股票獎勵、限制性股票單位獎勵和其他股票獎勵。2017年計劃批准發行的普通股最高限額為2730,496股。

2020年7月17日，公司股東批准了《2020年股權激勵計劃》(簡稱《2020年計劃》)，並於2020年7月23日起施行。2020年計劃規定授予激勵性股票期權、非法定股票期權、股票增值權、限制性股票獎勵、限制性股票單位和其他以股票為基礎的獎勵。根據2020年計劃為發行保留的公司普通股數量為1,588,315股，加上截至2020年7月23日根據2017年計劃剩餘可供發行的426,065股普通股。根據2020年計劃保留的股票數量將在2021年1月1日和此後至2030年1月1日每年增加，增加的幅度為(I)該會計年度第一天已發行普通股數量的4%和(Ii)公司董事會決定的金額。

自2020年計劃生效之日起，2017計劃不再給予獎勵。2017年計劃下任何懸而未決的期權或獎勵仍未解決且有效，並受其現有條款的約束。根據2017計劃須予發行的本公司普通股到期、終止或由本公司根據合約回購權利按原發行價退回、註銷、沒收或回購的普通股股份，將重新加入根據2020計劃可供發行的普通股股份。根據2020年計劃，不超過1,588,315股公司普通股可被授予激勵性股票期權。截至2020年9月30日，根據2020年計劃，仍有740,935股普通股可供未來發行。

就財務報告而言，本公司於2020年3月31日、2019年5月31日、2018年11月30日、2017年12月31日及2017年4月30日在第三方估值專家的協助下進行普通股估值，以確定IPO前根據2017年計劃發行的股票期權的基於股票的補償費用。首次公開募股完成後，普通股基礎期權授予的公允價值根據公司普通股在授予日在納斯達克全球精選市場的收盤價確定。

下表彙總了自2018年12月31日以來公司股權激勵計劃下的股票期權活動：

(1)股票期權的內在價值合計為行使價格低於公司普通股公允價值的股票期權的行權價與公司普通股公允價值之間的差額。

截至2020年9月30日及2019年9月30日止九個月，本公司分別授予1,455,565及918,132份期權，加權平均行權價分別為10.99美元及2.02美元。截至2020年9月30日的9個月內授予的期權的加權平均授予日期公允價值為每股8.26美元。截至2019年9月30日的9個月內授予的期權的加權平均授予日期公允價值為每股1.51美元。在截至2020年9月30日的9個月中，行使的股票期權的內在價值總計為30萬美元。截至2019年9月30日的9個月中，行使的股票期權的內在價值總計為10萬美元。

為了計算基於股票的薪酬費用，公司使用Black-Scholes期權定價模型估計股票期權的公允價值。這個模型包含了各種假設，包括預期波動率、預期期限和利率。使用Black-Scholes期權定價對授予員工的股票期權進行估值的基本假設如下：

與公司授予的所有股票補償相關的運營報表中確認的總補償成本如下(單位：千)：

截至2020年9月30日，與未支付員工獎勵相關的未確認薪酬成本總額為1260萬美元，預計將在2.7年的加權平均期限內確認。

2020年7月17日，公司股東批准了2020年員工購股計劃(ESPP)，該計劃於2020年7月23日生效。ESPP最初為參與計劃的員工提供購買總計198539股公司普通股的機會。根據ESPP為發行保留的普通股數量將在2021年1月1日和此後的每年1月1日至2031年1月1日自動增加，數額等於(1)397,079股公司普通股，(2)本會計年度第一天發行的公司普通股數量的1%和(3)公司董事會確定的數額中的最低值。截至2020年9月30日，沒有員工根據ESPP購買股票。

在計算稀釋每股淨虧損時，股票期權和可轉換優先股被視為普通股等價物，但已被排除在每股稀釋淨虧損的計算之外，因為它們的影響在所有呈報期間都是反攤薄的。因此，用於計算普通股股東應佔基本淨虧損和稀釋後每股淨虧損的加權平均流通股數量是相同的。

該公司在計算普通股股東每股攤薄淨虧損時不包括下列潛在的攤薄證券，因為計入這些證券會產生反攤薄的效果：

該公司於2018年根據美國國税法第401(K)節為所有符合條件的美國員工建立了固定繳款儲蓄計劃。員工可以指定將他們的401(K)賬户投資於幾個共同基金。到目前為止，該公司還沒有為該計劃提供任何僱主供款。

截至2019年9月30日的三個月和九個月，公司向一名董事支付了3.4萬美元和1.01萬美元的科學諮詢和其他費用。此外，就其顧問服務而言，本公司授予該董事於2019年以每股2.02美元的行使價購買66,907股股份的選擇權。此人已於2020年5月辭去董事會職務，因此，他未來為公司提供的科學諮詢服務不再被視為關聯方交易。在2020年，直到他辭職之日，公司向這名個人支付了總計56000美元。截至2020年9月30日，沒有任何款項應支付給這名個人，這筆款項與他之前擔任董事期間提供的服務有關。

有關本公司與耶魯大學的許可證和贊助研究協議的説明，請參見注釋6。

於2020年7月，本公司與Alexion訂立知識產權資產購買協議，據此Alexion向本公司出售及轉讓其於指定專利權及其他僅與ENPP1有關的指定資產的權利、所有權及權益。該公司向Alexion發行了8294,360股A-2系列可轉換優先股，作為向公司出售和轉讓此類資產的代價，估計公允價值為1780萬美元。該公司對Alexion沒有任何與這項交易相關的未來付款義務，無論是或有還是其他。此外，在知識產權資產購買協議規定的某些特定條件的約束下，Alexion有義務將其擁有的、僅與ENPP1相關的任何其他資產的權利轉讓給公司。

該公司的結論是，這筆交易構成了對知識產權資產的購買，因為公司將把這些資產用於研究和開發活動，並認為這些資產未來沒有其他用途。因此，在截至2020年9月30日的三個月和九個月中，公司支出了從Alexion收購的資產的全部價值和相關收購成本，作為研發費用的組成部分。

以下對我們財務狀況和經營結果的討論和分析應與我們的綜合財務報表以及我們的首次公開募股(IPO)的最終招股説明書中的10-Q表季度報告和最終招股説明書中其他地方出現的相關説明一起閲讀。這些報告和最終招股説明書是根據經修訂的1933年證券法或證券法於2020年7月24日提交給美國證券交易委員會(SEC)的。本討論包含涉及風險和不確定性的前瞻性陳述。由於許多因素的影響，包括本季度報告中關於Form 10-Q的“風險因素”部分陳述的因素，我們的實際結果可能與這些前瞻性陳述中描述或暗示的結果大不相同。為了表達方便，下面的文本中對一些數字進行了四捨五入。

我們是一家罕見的疾病生物製藥公司，正在開發新的療法，用於治療影響血管、軟組織和骨骼的異常礦化疾病。通過深入瞭解礦化所涉及的生物途徑，我們正在尋求治療方法的發展，以解決這些令人衰弱的疾病的根本原因。ENPP1和ABCC6這兩個基因在礦化的關鍵途徑中起着關鍵作用，這兩個基因的缺陷會導致異常礦化。我們最初致力於開發一種新的療法來治療罕見的ENPP1和ABCC6缺陷遺傳病。

我們的主要候選產品INZ-701是一種可溶性、重組或基因工程融合蛋白，旨在糾正ENPP1和ABCC6缺陷導致的礦化途徑缺陷。這一途徑是調節全身鈣沉積的中心，並與新生內膜增殖或血管內平滑肌細胞的過度生長進一步相關。我們已經生成了強大的臨牀前概念證據數據，表明在動物模型INZ-701中，可以預防病理性鈣化，導致整體健康和存活率的改善，並防止新生內膜增殖。此外，早期的小鼠研究版本INZ-701在小鼠模型中獲得了生存益處。我們計劃將INZ-701推進到兩個獨立的1/2期臨牀試驗，一個在美國和歐洲用於ENPP1缺乏症患者，另一個在歐洲用於ABCC6缺乏症患者。美國食品和藥物管理局(FDA)和歐洲藥品管理局(EMA)已批准INZ-701為孤兒藥物，用於治療ENPP1缺乏症。

2020年7月，我們向FDA提交了INZ-701治療ENPP1缺乏症的新藥研究申請(IND)。2020年8月，在為期30天的FDA審查期結束時，我們接到通知，IND被臨牀擱置，等待我們正在進行的為期三個月的小鼠和非人類靈長類動物(NHP)毒理學研究的最終研究報告的提交，這些研究是根據良好實驗室實踐(GLP)規定進行的。今年早些時候，我們完成了為期一個月的小鼠和NHP GLP毒理學研究，這些研究被納入IND供FDA審查。2020年5月，我們啟動了為期三個月的小鼠和NHP GLP毒理學研究。我們最近完成了這些為期三個月的毒理學研究的活體部分。我們預期在2020年第四季完成這些研究，並提交報告。除了提交為期三個月的GLP小鼠和NHP毒理學研究的最終研究報告外，FDA沒有要求任何額外的臨牀前數據來解決臨牀擱置問題。根據FDA的建議提交為期三個月的普洛斯毒理學研究的最終研究報告，併成功解決臨牀擱置，我們預計將在2021年上半年啟動我們計劃的INZ-701治療ENPP1缺乏症的1/2期臨牀試驗，並按照我們之前的計劃在2021年下半年報告初步的安全性和生物標誌物數據。

2020年9月，我們獲得了FDA對INZ-701用於治療ENPP1缺乏症的快速通道指定，以及FDA對INZ-701用於治療ENPP1缺乏的罕見兒科疾病的指定。

2020年10月，我們向英國監管機構提交了臨牀試驗申請(CTA)，並計劃在2020年第四季度向德國監管機構提交CTA，以便我們能夠啟動治療ENPP1缺乏症的臨牀開發。

我們計劃在2020年第四季度向歐洲監管機構提交INZ-701的CTA，以便我們能夠啟動治療ABCC6缺乏症的臨牀開發。如果獲得監管部門的批准，我們預計將於2021年上半年在歐洲啟動INZ-701治療ABCC6缺乏症的1/2期臨牀試驗，並在2021年下半年報告初步的安全性和生物標記物數據。

在成功完成INZ-701在ENPP1和ABCC6缺陷方面的臨牀開發後，我們計劃在全球範圍內尋求INZ-701的上市批准。除了我們專注於INZ-701的開發外，我們相信我們的治療方法有可能使患有其他礦化異常疾病(包括那些沒有明確遺傳基礎的疾病)的患者受益。例如，我們目前正在探索開發一種治療ENPP1缺乏症的基因療法的潛力。

我們於2015年9月成立為有限責任公司，2017年1月改製為特拉華州公司。我們還沒有將任何產品商業化，也沒有從產品銷售中獲得任何收入。到目前為止，我們的業務僅限於組織和配備我們的公司、業務規劃、籌集資金、保護知識產權、開展研發活動、為INZ-701的生產建立安排以及為潛在的商業化制定更長期的規劃。我們所有的候選產品仍處於臨牀前開發階段。到目前為止，我們的運營資金主要來自在首次公開募股(IPO)中出售可轉換優先股和普通股的收益。截至2020年9月30日，我們通過出售可轉換優先股獲得了111.5美元的淨收益。2020年7月28日，我們完成了首次公開募股(IPO)，據此，我們以每股16.00美元的公開發行價發行了700萬股普通股，並在2020年7月30日，根據承銷商行使購買額外股份的選擇權，額外出售了1050,000股普通股。在扣除承銷折扣和佣金以及發行費用後，我們從IPO中獲得的淨收益(包括承銷商行使購買額外股票的選擇權)約為1.159億美元。IPO結束時，所有104,277,222股已發行優先股自動轉換為13,953,850股普通股。

自成立以來，我們遭受了嚴重的運營虧損。我們能否從產品銷售中獲得足夠的收入以實現盈利，將在很大程度上取決於INZ-701或我們未來的一個或多個候選產品和計劃的成功開發和最終商業化。截至2019年12月31日和2018年12月31日的年度，我們的淨虧損分別為1970萬美元和700萬美元，截至2019年9月30日的9個月，我們的淨虧損分別為4530萬美元和1320萬美元。截至2020年9月30日，我們的累計赤字為8000萬美元。

在可預見的未來，我們預計將繼續產生鉅額費用。我們預計，與我們正在進行的活動相關的費用將大幅增加，特別是在我們推進臨牀前活動和臨牀試驗的時候。此外，如果我們獲得INZ-701或我們開發的任何其他候選產品的營銷批准，我們預計將產生與產品製造、銷售、營銷和分銷相關的鉅額商業化費用。

因此，我們將需要獲得大量額外資金來支持我們的持續運營。在此之前，如果我們能夠從產品銷售中獲得可觀的收入，我們預計將通過股權發行、債務融資、合作、戰略聯盟以及營銷、分銷和許可安排的組合來滿足我們的現金需求。我們沒有任何承諾的外部資金來源。如果我們無法在需要時或在可接受的條件下籌集資金或獲得足夠的資金，我們可能會被要求推遲、限制、減少或終止我們的研發計劃或任何未來的商業化努力，或者授予開發和營銷我們原本更願意自己開發和營銷的候選產品的權利。此外，試圖獲得額外資金可能會將我們管理層的時間和注意力從日常活動中轉移出來，並分散我們對研發工作的注意力。

由於與醫藥產品開發相關的眾多風險和不確定性，我們無法準確預測增加費用的時間或金額，或者我們何時或是否能夠實現盈利。即使我們確實實現了盈利，我們也可能無法維持或提高季度或年度盈利能力。如果我們不能實現盈利並保持盈利，將會削弱公司的價值，並可能削弱我們籌集資金、擴大業務、維持研發努力、使候選產品渠道多樣化，甚至繼續運營的能力。

截至2020年9月30日，我們擁有現金、現金等價物以及短期和長期投資約171.7美元。

我們相信，截至2020年9月30日，我們現有的現金、現金等價物以及短期和長期投資將使我們能夠至少為我們的運營費用和資本支出需求提供資金，至少持續到2022年下半年。我們基於可能被證明是錯誤的假設做出了這一估計，我們的運營計劃可能會因為許多目前未知的因素而改變。見“-流動性和資本資源”。

要為超出這一點的運營提供資金，我們將需要籌集額外的資本，這一點無法保證。

我們預計，如果我們執行以下操作，我們的費用將大幅增加：

到目前為止，我們還沒有從產品銷售中獲得任何收入，在可預見的未來也不會從產品銷售中獲得任何收入。如果我們候選產品的開發工作取得成功並獲得監管部門批准，或者我們與第三方達成合作或類似協議，我們可能會從這些候選產品中獲得收入。

研發費用主要包括與我們的主要候選產品INZ-701的發現和開發相關的費用。

我們根據服務提供商提供給我們的信息對完成特定任務的進度進行評估，確認外部開發成本。

研發活動是我們商業模式的核心。我們仍處於INZ-701開發的早期階段。我們於2020年第三季度向美國監管部門提交了申請，並於2020年第四季度向英國監管部門提交了申請，我們計劃在2020年第四季度向德國監管部門提交申請，以便我們能夠啟動治療ENPP1缺乏症的臨牀開發。我們計劃在2020年第四季度向歐洲監管機構提交申請，以便啟動治療ABCC6缺乏症的臨牀開發INZ-701。處於臨牀開發後期的候選產品通常比處於臨牀前開發或臨牀開發早期階段的候選產品的開發成本更高，這主要是因為後期臨牀試驗的規模和持續時間都有所增加。從2020年9月30日到2020年9月30日，我們已經為INZ-701產生了4950萬美元的研發成本。我們預計，在可預見的未來，隨着我們啟動INZ-701的更多臨牀試驗，擴大我們的製造流程，推進INZ-701的開發，以獲得更多適應症和潛在的更多候選產品，我們的研究和開發成本將繼續大幅增加。

INZ-701和其他潛在的未來候選產品的成功開發具有很大的不確定性。因此，目前我們無法合理估計或知道完成任何候選產品開發所需的努力的性質、時間和成本。我們也無法預測何時(如果有的話)我們將從商業化和銷售我們可能獲得市場批准的任何候選產品中獲得收入和大量淨現金流入。我們可能永遠不會成功地讓我們的任何候選產品獲得市場批准。INZ-701和我們開發的任何其他候選產品的成功將取決於多種因素，包括：

與我們的任何候選產品的開發、製造或商業化活動相關的這些變量中的任何一個的結果發生變化，都可能意味着與該候選產品的開發相關的成本、時機和生存能力的重大變化。例如，如果我們被要求進行額外的臨牀試驗或其他測試，而不是我們預期的完成候選產品臨牀開發所需的試驗，或者如果我們的臨牀試驗由於患者登記或其他原因而出現重大延誤，我們將被要求花費大量額外的財政資源和時間來完成臨牀開發。

一般和行政費用主要包括行政、財務和行政職能人員的薪金、相關福利、差旅和股票補償費用。一般和行政費用還包括法律、諮詢、會計、税務和審計服務的專業費用，以及信息技術基礎設施費用。我們預計，隨着我們增加員工以支持我們持續的研究活動和候選產品的開發，未來我們的一般和行政費用將會增加。我們還預計，我們將產生與上市公司相關的更多成本，包括與保持遵守納斯達克和證券交易委員會的要求有關的會計、審計、法律、監管、合規和税務相關服務的成本；董事和高級管理人員的保險成本；以及投資者和公關成本。我們預計這些服務的額外成本將大幅增加我們的一般和行政費用。此外，由於我們為潛在的商業運營做準備，我們的工資和費用可能會增加，特別是在與銷售和營銷成本相關的情況下。

下表彙總了我們截至2020年9月30日和2019年9月30日的三個月的運營結果(單位：千)：

截至2020年9月30日的三個月，研發支出增加了2190萬美元，從截至2019年9月30日的三個月的330萬美元增加到2520萬美元。研發費用增加的主要原因是：

如果不包括購買知識產權研發費用，我們預計在可預見的將來，隨着我們為INZ-701的臨牀試驗做準備，進一步擴大我們的製造流程，提前開發INZ-701以獲得更多適應症或更多候選產品，我們的研發成本將繼續增加。

截至2020年9月30日的三個月，一般和行政費用增加了210萬美元，從截至2019年9月30日的三個月的100萬美元增加到310萬美元。一般和行政費用的增加主要是由於我們的員工薪酬(包括股票薪酬)的增加，以及與一般管理員工數量增加相關的福利，與專利、新合同和上市公司運營相關的法律費用的增加，以及支持我們作為上市公司的增長和運營的審計、税收和信息技術等領域的費用普遍上升。我們預計，隨着我們擴大業務併產生與上市公司相關的額外成本，未來我們的一般和行政費用將會增加。

截至2020年9月30日的三個月，利息收入減少了20萬美元，從截至2019年9月30日的三個月的30萬美元降至10萬美元。這一下降主要是由於截至2020年9月30日的三個月的投資利率低於截至2019年9月30日的三個月。

在截至2020年9月30日的三個月中，主要由匯兑損益組成的其他收入(支出)淨額增加了20萬美元，從截至2019年9月30日的三個月的不到10萬美元增加到20萬美元。這一增長是由我們持有的以歐元計價的現金餘額以及與2019年同期相比，在截至2020年9月30日的三個月中相對於美元的相關升值推動的。

下表彙總了我們截至2020年9月30日和2019年9月30日的9個月的運營結果(單位：千)：

截至2020年9月30日的9個月，研發支出增加了2850萬美元，從截至2019年9月30日的9個月的1090萬美元增加到3950萬美元。研發費用增加的主要原因是：

截至2020年9月30日的9個月，一般和行政費用增加了320萬美元，從截至2019年9月30日的9個月的310萬美元增加到630萬美元。一般和行政費用的增加主要是由於我們的員工薪酬(包括股票薪酬)的增加，以及與一般管理員工數量增加相關的福利，與專利、新合同和我們作為上市公司的運營相關的法律費用的增加，以及支持我們作為上市公司的增長和運營的審計、税收和信息技術等領域的費用普遍上升。

截至2020年9月30日的9個月，利息收入從截至2019年9月30日的9個月的90萬美元減少到30萬美元。這一下降主要是由於截至2020年9月30日的9個月的投資利率低於截至2019年9月30日的9個月。

在截至2020年9月30日的9個月中，主要由匯兑損益組成的其他收入(支出)淨值增加了20萬美元，從截至2019年9月30日的9個月的不到10萬美元增加到20萬美元。這一增長是由我們持有的以歐元計價的現金餘額以及與2019年同期相比，在截至2020年9月30日的9個月中相對於美元的相關升值推動的。

自我們成立以來，我們沒有產生任何收入，並因我們的運營而產生了嚴重的運營虧損和負現金流。到目前為止，我們的運營資金主要來自出售可轉換優先股和首次公開募股(IPO)普通股的收益。截至2020年9月30日，我們通過出售可轉換優先股獲得了111.5美元的現金淨收益。2020年7月，我們完成了首次公開募股(IPO)，在扣除承銷折扣和佣金以及發售費用後，我們獲得了約1.159億美元的淨收益，其中包括承銷商行使購買額外股份的選擇權。截至2020年9月30日，我們擁有現金、現金等價物以及短期和長期投資約171.7美元。

超過即時需求的現金投資主要是為了流動性和保本。下表提供了我們在2020年9月30日和2019年12月31日的總現金、現金等價物以及短期和長期投資的信息(單位：千)：

下表提供了截至2020年9月30日和2019年9月30日的9個月我們的現金流信息(單位：千)：

經營活動中使用的現金主要來自經非現金費用和營運資本組成部分變化調整後的淨虧損。

截至2020年9月30日的9個月，運營活動中使用的淨現金為2510萬美元，而截至2019年9月30日的9個月為1350萬美元。經營活動中使用的現金增加了1160萬美元，這主要是因為我們經非現金項目調整後的淨虧損增加了1330萬美元，這主要是因為研究和開發費用增加，以及預付費用增加了380萬美元。應付賬款和應計項目增加了550萬美元，部分抵消了這些現金的使用。

截至2020年9月30日的9個月，用於投資活動的淨現金為9720萬美元，而截至2019年9月30日的9個月為270萬美元。用於投資活動的現金增加9,450萬美元，主要是由於我們在2020年7月IPO結束後購買了1.255億美元的投資。這些購買被投資到期日增加了1560萬美元所抵消。在截至2020年9月30日的9個月裏，與購買房產和設備相關的現金流出也增加了60萬美元。

截至2020年9月30日的9個月，融資活動提供的淨現金為1.508億美元，而截至2019年9月30日的9個月為2300萬美元。融資活動提供的現金增加了127.8美元，主要是由於我們在2020年7月的首次公開募股中籌集了1.17億美元的淨收益，以及2020年6月出售和發行23,566,431股A-2系列可轉換優先股的淨收益3,360萬美元，而去年同期出售和發行A-2系列可轉換優先股的淨收益為2,290萬美元。

我們預計將投入大量資金用於我們正在進行和計劃中的活動，特別是在我們準備、啟動和進行INZ-701針對ENPP1和ABCC6缺陷的計劃中的第一階段1/2臨牀試驗，以及繼續研發INZ-701和我們開發的任何其他候選產品的研發和啟動更多臨牀試驗並尋求營銷批准的時候。我們預計，與我們正在進行的活動相關的費用將大幅增加，特別是在我們推進臨牀前活動和臨牀試驗的時候。此外，如果我們獲得INZ-701或我們開發的任何其他候選產品的市場批准，我們預計將產生與產品製造、銷售、營銷和分銷相關的鉅額商業化費用。此外，由於我們的首次公開募股(IPO)，我們預計將產生與上市公司運營相關的額外成本。因此，我們將需要獲得與我們持續運營相關的大量額外資金。如果我們無法在需要時或在可接受的條件下籌集資金或獲得足夠的資金，我們可能會被要求推遲、限制、減少或終止我們的研發計劃或任何未來的商業化努力，或者授予開發和營銷我們原本更願意自己開發和營銷的候選產品的權利。此外，試圖獲得額外資金可能會將我們管理層的時間和注意力從日常活動中轉移出來，並分散我們對研發工作的注意力。

截至2020年9月30日，我們擁有現金、現金等價物以及短期和長期投資約171.7美元。我們相信，截至2020年9月30日，我們現有的現金、現金等價物以及短期和長期投資將使我們能夠至少為我們的運營費用和資本支出需求提供資金，至少持續到2022年下半年。然而，我們是基於可能被證明是錯誤的假設做出這一估計的，我們的運營計劃可能會因許多目前未知的因素而改變。此外，不斷變化的環境可能會導致我們消耗資本的速度大大快於我們目前的預期，而且由於我們無法控制的情況，我們可能需要花費比目前預期更多的資金。因此，我們可能會比目前預期的更早耗盡我們的資本資源。此外，由於INZ-701和我們追求的任何其他候選產品的成功開發具有高度不確定性，目前我們無法合理估計或知道完成任何候選產品開發所需的努力的性質、時間和成本。

確定潛在的候選產品並進行臨牀前測試和臨牀試驗是一個耗時、昂貴和不確定的過程，需要數年時間才能完成，而且我們可能永遠無法生成獲得市場批准和實現產品銷售所需的必要數據或結果。此外，我們的候選產品如果獲得批准，可能不會獲得商業成功。我們不會產生商業收入，除非我們能夠實現產品的銷售，而我們預計這在未來幾年內都不會實現，甚至根本不會。因此，我們將需要獲得大量額外資金來實現我們的業務目標。我們可能無法以可接受的條件獲得足夠的額外融資，或者根本不能獲得足夠的額外融資，並可能受到經濟氣候和市場狀況的影響。例如，新冠肺炎疫情或未來任何其他傳染病、流行病或大流行導致的市場波動，也可能對我們在需要時獲得資金的能力產生不利影響。

在此之前，如果我們能夠從產品銷售中獲得可觀的收入，我們預計將通過股權發行、債務融資、合作、戰略聯盟以及營銷、分銷或許可安排的組合來滿足我們的現金需求。我們沒有任何承諾的外部資金來源。如果我們通過出售股權或可轉換債務證券籌集額外資本，我們股東的所有權權益將被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他優惠，對我們現有普通股股東的權利產生不利影響。債務融資和優先股權融資(如果有)可能涉及的協議包括限制或限制我們的業務和採取具體行動的能力的契約，例如招致額外債務、進行收購、從事收購、合併或合作交易、出售或許可我們的資產、進行資本支出、贖回股票、進行某些投資或宣佈股息。

如果我們通過與第三方的合作、戰略聯盟或營銷、分銷或許可安排籌集更多資金，我們可能不得不放棄對我們的技術、未來收入流、研究項目或候選產品的寶貴權利，或者以可能對我們不利的條款授予許可證。

在截至2020年9月30日的三個月和九個月期間，我們在正常業務過程之外的合同義務和承諾與我們於2020年7月24日根據證券法第424(B)(4)條提交給美國證券交易委員會(SEC)的IPO最終招股説明書中“管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析-合同義務”標題下的描述沒有實質性變化。

在提交的這些期間，我們沒有，目前也沒有任何表外安排，正如適用的證券交易委員會規則所定義的那樣。

我們管理層對我們的財務狀況和經營結果的討論和分析是基於我們的合併財務報表，這些報表是按照美國公認的會計原則編制的。在編制這些合併財務報表時，我們需要做出一些估計和假設，這些估計和假設會影響合併財務報表日期的已報告資產和負債額、或有資產和負債的披露，以及報告期內發生的已報告費用。我們的估計是基於我們的歷史經驗和我們認為在當時情況下合理的各種其他因素，這些因素的結果構成了對資產和負債賬面價值的判斷的基礎，而這些資產和負債的賬面價值從其他來源看不是很明顯。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計不同。在截至2020年9月30日的三個月內，我們的關鍵會計政策與我們於2020年7月24日根據證券法規則424(B)(4)提交給美國證券交易委員會(SEC)的IPO最終招股説明書中描述的政策沒有實質性變化。

最近發佈的可能影響我們的財務狀況和經營結果的會計聲明的描述，在本季度報告10-Q表的其他部分的綜合財務報表的附註3中披露。

2012年的Jumpstart Our Business Startups Act允許像我們這樣的“新興成長型公司”利用延長的過渡期遵守適用於上市公司的新會計準則或修訂後的會計準則，直到這些準則適用於非上市公司。我們已選擇使用延長的過渡期來遵守新的或修訂的會計準則，並將一直這樣做，直到我們(1)不可撤銷地選擇“退出”延長的過渡期，或(2)不再符合新興成長型公司的資格。

我們面臨着與利率變化相關的市場風險。截至2020年9月30日，我們的現金等價物主要由短期貨幣市場基金組成。截至2020年9月30日，我們的短期投資包括商業票據、公司債務證券、美國國債和期限不到一年的美國政府機構債務證券。截至2020年9月30日，我們的長期投資包括期限超過一年但不到18個月的美國國債和美國政府機構債券。我們對市場風險的主要敞口是利率敏感度，利率敏感度受到美國利率總體水平變化的影響。由於我們投資組合中的投資主要是短期性質的，以及我們投資的風險較低，立即改變利率100個基點不會對我們投資組合的公平市場價值或我們的財務狀況或經營業績產生實質性影響。

我們目前沒有面臨與外幣匯率變化相關的重大市場風險；然而，我們已經並可能繼續與位於歐洲的外國供應商簽訂合同。我們的業務未來可能會受到外幣匯率波動的影響。

通貨膨脹通常通過增加勞動力成本和臨牀試驗成本來影響我們。我們認為，在截至2020年9月30日和2019年9月30日的三個月或九個月內，通脹不會對我們的業務、財務狀況或運營結果產生實質性影響。

我們的管理層在我們的首席執行官和財務高級副總裁(分別是我們的首席執行官和首席財務官)的參與下，評估了截至2020年9月30日我們的披露控制程序的有效性。在1934年修訂的《證券交易法》或《交易法》下的第13a-15(E)和15d-15(E)條規則中定義的“披露控制和程序”一詞，是指公司的控制和其他程序，旨在確保公司在根據交易法提交或提交的報告中要求披露的信息在證券交易委員會的規則和表格規定的時間內得到記錄、處理、彙總和報告。披露控制和程序包括但不限於控制和程序，旨在確保公司根據交易所法案提交或提交的報告中要求披露的信息被累積並傳達給公司管理層，包括公司的主要高管和主要財務官，或酌情履行類似職能的人員，以便及時做出關於所需披露的決定。我們的管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和操作多麼完善，都只能為實現其目標提供合理的保證，而我們的管理層在評估可能的控制和程序的成本效益關係時，必須運用其判斷。根據對我們截至2020年9月30日的披露控制和程序的評估，我們的首席執行官兼財務高級副總裁得出結論，截至該日期，我們的披露控制和程序在合理的保證水平上是有效的。

在本Form 10-Q季度報告所涵蓋的期間，我們對財務報告的內部控制(如《外匯法案》下的規則13a-15(F)和15(D)-15(F)所定義)沒有發生任何變化，這對我們對財務報告的內部控制產生了重大影響，或有合理的可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響。

由於下面描述的風險和不確定性，我們未來的經營結果可能與本季度報告中10-Q表格中描述的結果大不相同。在評估我們的業務時，您應該仔細考慮以下有關風險的信息。如果實際發生以下任何一種風險，我們的業務、財務狀況、經營業績和未來的增長前景都可能會下降。此外，我們不能向投資者保證，我們的假設和預期將被證明是正確的。重要因素可能導致我們的實際結果與前瞻性陳述中表明或暗示的結果大不相同。有關受這些風險因素限制的一些前瞻性陳述的討論，請參閲本季度報告(Form 10-Q)的第一頁。可能導致或促成這種差異的因素包括下面討論的那些因素。

自成立以來，我們遭受了重大損失。我們預計在可預見的未來將繼續產生鉅額費用和運營虧損，可能永遠不會實現或保持盈利。

自成立以來，我們遭受了嚴重的運營虧損。截至2020年9月30日的9個月，我們的淨虧損為4530萬美元，截至2019年12月31日的年度淨虧損為1970萬美元。截至2020年9月30日，我們累計赤字8000萬美元。到目前為止，我們還沒有將任何產品商業化，也沒有從產品銷售中產生任何收入，我們的運營資金主要來自在2020年7月28日結束的首次公開募股(IPO)中出售可轉換優先股和普通股的收益。我們投入了幾乎所有的財力和精力來研究和開發我們的候選產品。我們仍處於主要候選產品INZ-701的早期開發階段。我們於2020年第三季度向美國監管部門提交了申請，並於2020年第四季度向英國監管部門提交了申請，還計劃在2020年第四季度向德國監管部門提交申請，以便我們能夠啟動治療ENPP1缺乏症的臨牀開發。我們計劃在2020年第四季度向歐洲監管機構提交INZ-701的申請，使我們能夠啟動治療ABCC6缺乏症的臨牀開發。

在可預見的未來，我們預計將繼續產生鉅額費用和運營虧損。我們預計，如果我們執行以下操作，我們的費用將大幅增加：

由於與醫藥產品開發相關的眾多風險和不確定性，我們無法準確預測增加費用的時間或金額，或者我們何時或是否能夠實現盈利。我們的支出可能會超出我們的預期，尤其是在以下情況下：

即使我們獲得了一個或多個候選產品的營銷批准併成功將其商業化，我們預計也會產生大量額外的研發和其他支出，用於開發和營銷更多候選產品或擴大任何上市產品的批准適應症。我們可能會遇到不可預見的費用、困難、併發症、延誤和其他可能對我們的業務產生不利影響的未知因素。我們未來淨虧損的規模將在一定程度上取決於我們未來支出的增長率以及我們創造收入的能力。

我們從未從產品銷售中獲得收入，也可能永遠不會實現或保持盈利。

我們還沒有啟動任何候選產品的臨牀開發，預計還需要幾年時間(如果有的話)，我們才能有準備好商業化的候選產品。為了實現盈利並保持盈利，我們必須成功地完成一種或多種產生可觀收入的產品的開發，獲得市場批准，並最終實現商業化。要取得這一成功，我們需要在一系列具有挑戰性的活動中發揮作用，包括針對ENPP1和ABCC6缺陷完成INZ-701的臨牀前測試和臨牀開發，為其他適應症或其他候選產品完成INZ-701的研究、臨牀前測試和臨牀開發，擴大我們的製造流程和能力以支持INZ-701或我們開發的其他候選產品的臨牀試驗，獲得INZ-701或任何其他候選產品的營銷批准，以及製造、營銷和銷售我們可能獲得營銷的任何產品。我們目前只處於INZ-701的臨牀前測試階段。我們可能永遠不會在這些活動中取得成功，即使我們成功了，也可能永遠不會產生足以實現盈利的收入。

即使我們確實實現了盈利，我們也可能無法維持或提高季度或年度盈利能力。如果我們不能實現盈利並保持盈利，將會削弱公司的價值，並可能削弱我們籌集資金、擴大業務、維持研發努力、使候選產品渠道多樣化，甚至繼續運營的能力。我們公司價值的下降也可能導致我們的股東損失全部或部分投資。

我們在很大程度上依賴於我們的主要候選產品INZ-701的成功，這將需要進行重要的臨牀測試，然後我們才能尋求市場批准，並有可能啟動商業銷售。如果INZ-701沒有獲得上市批准，或者沒有成功商業化，或者如果這樣做的時間出現重大延誤，我們的業務將受到損害。

我們目前還沒有任何候選產品進入臨牀開發，也沒有被批准商業化銷售的產品，也可能永遠無法開發出適銷對路的產品。我們預計，在可預見的未來，我們的大部分努力和支出將用於INZ-701。我們的業務目前在很大程度上依賴於INZ-701的成功開發、市場批准和商業化。我們不能肯定INZ-701將在未來的臨牀試驗中取得成功，獲得上市批准或成功商業化。

如果我們被要求停止INZ-701的開發，或者如果INZ-701沒有獲得我們所追求的一個或多個適應症的市場批准，沒有獲得重大的市場認可，或者沒有得到足夠的報銷，我們實現盈利的能力將延遲多年(如果有的話)，並且可能無法產生足夠的收入來繼續我們的業務。

我們將需要大量的額外資金。如果我們無法在需要的時候籌集資金，我們可能會被迫推遲、減少或取消我們的產品開發計劃或商業化努力。

我們預計將投入大量資金用於我們正在進行和計劃中的活動，特別是在我們準備、啟動和進行INZ-701針對ENPP1和ABCC6缺陷的計劃中的第一階段1/2臨牀試驗，以及繼續研發INZ-701和我們開發的任何其他候選產品的研發和啟動更多臨牀試驗並尋求上市批准的時候。我們預計，與我們正在進行的活動相關的費用將大幅增加，特別是在我們推進臨牀前活動和臨牀試驗的時候。此外，如果我們獲得INZ-701或我們開發的任何其他候選產品的營銷批准，我們預計將產生與產品製造、銷售、營銷和分銷相關的鉅額商業化費用。此外，我們還將承擔與上市公司運營相關的額外成本。因此，我們將需要獲得與我們持續運營相關的大量額外資金。如果我們無法在需要時或在可接受的條件下籌集資金或獲得足夠的資金，我們可能會被要求推遲、限制、減少或終止我們的研發計劃或任何未來的商業化努力，或者授予開發和營銷我們原本更願意自己開發和營銷的候選產品的權利。此外，試圖獲得額外資金可能會將我們管理層的時間和注意力從日常活動中轉移出來，並分散我們對研發工作的注意力。

我們的獨立註冊會計師事務所在截至2019年12月31日的年度合併財務報表報告中包括一段持續經營的不確定性。

籌集額外資本可能會稀釋我們的股東，限制我們的運營，或者要求我們放棄對我們的技術或候選產品的權利。

在此之前，如果我們能夠從產品銷售中獲得可觀的收入，我們預計將通過股權發行、債務融資、合作、戰略聯盟以及營銷、分銷或許可安排的組合來滿足我們的現金需求。我們沒有任何承諾的外部資金來源。如果我們通過出售股權或可轉換債務證券籌集額外資本，我們股東的所有權權益將被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他優惠，對我們作為普通股股東的權利產生不利影響。債務融資和優先股權融資(如果有)可能涉及的協議包括限制或限制我們的業務和採取具體行動的能力的契約，例如招致額外債務、進行收購、從事收購、合併或合作交易、出售或許可我們的資產、進行資本支出、贖回股票、進行某些投資或宣佈股息。如果我們通過與第三方的合作、戰略聯盟或營銷、分銷或許可安排籌集更多資金，我們可能不得不放棄對我們的技術、未來收入流、研究項目或候選產品的寶貴權利，或者以可能對我們不利的條款授予許可證。

我們有限的經營歷史可能會讓股東很難評估我們迄今業務的成功程度，也很難評估我們未來的生存能力。

我們於2017年開始活動，是一家處於早期階段的公司。到目前為止，我們的業務僅限於組織和配備我們的公司、業務規劃、籌集資金、保護知識產權、開展研發活動、為INZ-701的生產建立安排以及為潛在的商業化制定更長期的規劃。我們所有的候選產品仍處於臨牀前開發階段。我們的前景必須考慮到公司在運營初期經常遇到的不明朗因素、風險、費用和困難。我們尚未證明我們有能力成功啟動或完成任何臨牀試驗，獲得市場批准，製造商業規模的產品或安排第三方代表我們這樣做，或進行成功的產品商業化所需的銷售、營銷和分銷活動。因此，如果我們有更長的經營歷史或成功開發、獲得市場批准和產品商業化的歷史，股東對我們未來成功或生存能力的任何預測都可能不那麼準確。

此外，隨着業務的發展，我們可能會遇到不可預見的費用、困難、複雜情況、延誤和其他已知和未知的障礙。我們需要在某一時刻從一家專注於研發的公司轉變為一家能夠支持商業活動的公司。在這樣的過渡中，我們可能不會成功。

隨着我們繼續發展業務，我們預計，由於各種因素，我們的財務狀況和經營業績將在每個季度和每年大幅波動，其中許多因素超出了我們的控制範圍。因此，股東不應依賴任何季度或年度業績作為未來經營業績的指標。

新冠肺炎疫情始於2019年末，已在全球蔓延，可能會影響我們啟動和完成臨牀前研究的能力，推遲我們計劃的臨牀試驗或未來臨牀試驗的啟動，擾亂監管活動，擾亂我們的製造和供應鏈，或對我們的業務和運營產生其他不利影響。此外，這場流行病對金融市場造成了重大破壞，並可能對世界各地的經濟造成不利影響，這兩種情況都可能對我們的業務和運營造成不利影響。

新冠肺炎疫情始於2019年12月，並已在全球範圍內蔓延，已導致許多政府採取措施，通過隔離、旅行限制、加強邊境審查和其他措施來減緩疫情的蔓延。疫情爆發和政府採取的應對措施也直接和間接地對商業和商業產生了重大影響，因為出現了勞動力短缺；供應鏈中斷；設施和生產暫停；對醫療服務和用品等某些商品和服務的需求激增，而對旅行等其他商品和服務的需求下降。疫情的未來進展及其對我們的業務和運營的影響是不確定的。

我們和我們僱傭的第三方製造商和臨牀研究機構可能會面臨中斷，這些中斷可能會影響我們啟動和完成臨牀前研究或臨牀試驗的能力，包括採購對我們的研發活動至關重要的項目，例如，生產我們的候選產品所使用的原材料、我們臨牀前研究和計劃的臨牀試驗所需的實驗室用品，或者用於臨牀前試驗的動物，在每種情況下，由於應對疫情的持續努力，可能會出現短缺。

由於新冠肺炎疫情，我們可能會經歷進一步的中斷，這可能會嚴重影響我們的業務，包括：

對新冠肺炎疫情的應對可能會重新分配監管和知識產權方面的資源，從而對我們爭取上市審批和保護知識產權的能力產生不利影響。此外，由於旨在限制面對面互動的措施，我們可能會面臨監管會議和潛在批准的障礙。

此外，與我們有業務往來的第三方，包括製造商、醫療機構、臨牀研究人員、合約研究機構和顧問，也同樣因應新冠肺炎疫情調整運作和評估能力。如果這些第三方繼續遭遇關閉或業務中斷，我們按照目前計劃的方式和時間表開展業務的能力可能會受到實質性和負面影響。

新冠肺炎疫情還在繼續發展，已經對金融市場造成了重大幹擾，並可能繼續造成這種幹擾，這可能會影響我們通過公開募股籌集更多資金的能力，也可能影響我們股票價格和股票交易的波動性。此外，這場大流行可能會進一步嚴重影響世界各地的經濟，這可能會對我們的業務和運營造成不利影響。我們不能確定新冠肺炎疫情對我們業務的整體影響，它有可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。就新冠肺炎疫情對我們的業務、財務狀況和經營業績產生不利影響的程度而言，它還可能增加本“風險因素”一節中描述的許多其他風險。

税法或其實施的變化可能會對我們的業務和財務狀況產生不利影響。

税法的改變可能會對我們的業務或財務狀況產生不利影響。2017年12月22日，美國政府頒佈了通常被稱為減税和就業法案(TCJA)的立法，對修訂後的1986年美國國税法(Internal Revenue Code，簡稱TCJA)進行了重大改革。除其他事項外，TCJA對公司税進行了重大改革，包括將公司税率從35%的最高邊際税率降至21%的統一税率，將淨利息支出的減税幅度限制在調整後收益的30%(某些小企業除外)，將2017年12月31日之後開始的納税年度產生的淨營業虧損(NOL)的減税幅度限制為本年度應税收入的80%，以及取消在截至12月31日的納税年度發生的虧損的NOL結轉。對海外收益徵收一次性減税，無論這些收益是否匯回國內，取消美國對外國收益的税收(除非有某些重要的例外情況)，允許對某些新投資立即扣除，而不是隨着時間的推移扣除折舊費用，以及修改或廢除許多業務扣除和抵免。

作為國會對新冠肺炎疫情的迴應的一部分，家庭第一冠狀病毒反應法(FFCR Act)於2020年3月18日頒佈，冠狀病毒援助、救濟和經濟保障法案(CARE Act)於2020年3月27日頒佈。兩者都包含許多税收條款。特別是，CARE法案追溯並暫時(從2021年1月1日之前的納税年度開始)暫停適用作為TCJA的一部分頒佈的80%收入限制的NOL的使用。它還規定，在2017年12月31日之後至2021年1月1日之前的任何納税年度產生的NOL，一般有資格追溯到五年內。CARE法案還暫時(從2019年或2020年開始的納税年度)放寬了淨利息支出的減税限制，將限制從調整後應税收入的30%提高到50%。

TCJA、FFCR法案和CARE法案下的監管指導正在並將繼續提供，這些指導最終可能會增加或減少這些法律對我們的業務和財務狀況的影響。國會也有可能制定與新冠肺炎疫情相關的額外立法，其中一些可能會對我們公司產生影響。此外，目前還不確定各州是否以及在多大程度上符合TCJA、FFCR法案或CARE法案。

我們使用NOL和研發税收抵免結轉來抵消未來應税收入的能力可能會受到一定的限制。

我們有累積虧損的歷史，預計在可預見的未來，我們將繼續蒙受重大虧損。因此，我們不知道我們是否或何時會產生必要的應税收入，以利用我們的NOL或研發税收抵免結轉。截至2019年12月31日，我們有聯邦和州NOL結轉分別為3460萬美元和2160萬美元，聯邦和州研發税收抵免結轉總額為40萬美元。

總體而言，根據該法典第382節和州法律的相應條款，經歷“所有權變更”(通常定義為某些股東在三年內其股權所有權變化超過50個百分點(按價值計算))的公司，其利用變更前的NOL和研發税收結轉抵銷未來應税收入的能力受到限制。我們並沒有進行研究，以評估有否發生這類業權變動。我們過去可能經歷過這樣的所有權變化，將來可能也會經歷這樣的所有權變化(這可能不在我們的控制範圍之內)。因此，如果我們在一定程度上賺取了應納税所得額淨額，我們使用變動前淨額和研發税收結轉抵銷此類應納税所得額的能力可能會受到限制。

我們的開發工作還處於早期階段。我們的主要候選產品INZ-701正在進行臨牀前開發。如果我們無法將INZ-701商業化，或者在商業化過程中遇到重大延誤，我們的業務將受到嚴重損害。

我們的開發工作還處於早期階段，我們所有的候選產品仍處於臨牀前開發階段。我們於2020年第三季度向美國監管部門提交了申請，並於2020年第四季度向英國監管部門提交了申請，並計劃在2020年第四季度向德國監管部門提交申請，以便我們能夠啟動INZ-701的臨牀開發，用於治療ENPP1缺乏症。我們計劃在2020年第四季度向歐洲監管機構提交申請，以便啟動治療ABCC6缺乏症的臨牀開發INZ-701。然而，在2020年8月，FDA通知我們，我們於2020年7月提交的INZ-701用於治療ENPP1缺乏症的研究新藥申請(IND)已被臨牀擱置，等待我們正在進行的為期三個月的老鼠和非人類靈長類動物良好實驗室實踐毒理學研究的最終數據提交。雖然我們預計在2020年第四季度完成這些研究，FDA沒有要求任何額外的臨牀前數據來解決臨牀擱置問題，但FDA仍然無法解除臨牀擱置，無論是由於完成毒理學研究的延遲、這些研究得出意想不到的結果還是任何其他原因，否則我們可能無法按計劃啟動INZ-701的臨牀開發，或者根本無法啟動INZ-701的臨牀開發。

我們從產品銷售中獲得收入的能力，我們預計這將在幾年內不會發生，如果有的話，將在很大程度上取決於INZ-701或我們開發的其他候選產品的成功開發、營銷批准和最終商業化，而這可能永遠不會發生。INZ-701和我們開發的任何其他候選產品的成功將取決於以下幾個因素：

如果我們不能及時或根本實現這些因素中的一個或多個，我們可能會遇到重大延誤或無法成功開發和商業化INZ-701或我們開發的任何其他候選產品，這將嚴重損害我們的業務。作為一家公司，我們在臨牀開發方面沒有任何經驗，也沒有將INZ-701或任何其他候選產品推進到臨牀開發中。如果我們有進行臨牀試驗的歷史，對INZ-701或我們開發的任何候選產品的未來成功或可行性的任何預測可能都不會像他們所能預測的那樣準確。

藥物開發涉及一個漫長而昂貴的過程，結果不確定。臨牀前研究和早期臨牀試驗的結果可能不能預測未來的結果。我們可能會在完成INZ-701或任何其他候選產品的開發和商業化過程中產生額外成本或遇到延遲，或最終無法完成。如果我們的臨牀試驗沒有達到安全性或有效性終點，或者如果我們在試驗中遇到重大延遲，我們將INZ-701或我們開發的任何其他候選產品商業化的能力將受到損害，我們的財務狀況也將受到影響。

我們的主要候選產品INZ-701正處於臨牀前開發階段，其失敗風險很高。我們無法預測INZ-701或我們開發的任何其他候選產品何時或是否會被證明對人體有效或安全，或者是否會獲得上市批准。在獲得監管部門批准銷售INZ-701或我們開發的任何其他候選產品之前，我們必須完成臨牀前開發，然後進行廣泛的臨牀試驗，以證明我們的候選產品在人體上的安全性和有效性。我們還沒有開始INZ-701或任何其他候選產品的臨牀試驗。臨牀試驗可能無法證明INZ-701或我們開發的任何其他候選產品對人類是安全的，並對指定用途有效。即使臨牀試驗成功，開發期內上市審批政策的改變、附加法規、法規或指南的制定或頒佈，或者針對每個提交的產品申請的監管審查的改變，都可能導致批准或拒絕申請的延遲。

為了獲得監管部門的批准才能銷售一種新的生物製品，我們必須證明其在人體上的安全性、純度和效力。為了滿足這些要求，我們必須進行充分和可控的臨牀試驗。在我們可以開始候選產品的臨牀試驗之前，我們必須完成廣泛的臨牀前測試和研究，這些測試和研究支持我們向美國和歐洲的監管機構提出申請，使我們能夠啟動臨牀開發。我們不能確定我們的臨牀前測試和研究的及時完成或結果，也不能預測我們的臨牀前測試和研究的結果是否最終將支持我們當前或未來候選產品的進一步開發，或者監管機構是否會接受我們提議的臨牀計劃。因此，我們可能無法在預期的時間內提交INZ-701或我們開發的任何其他候選產品的臨牀開發申請(如果有的話)，並且這些申請的提交可能不會導致監管機構允許臨牀試驗開始。此外，候選產品還需要繼續進行臨牀前安全性研究，這些研究可能與我們的臨牀測試同時進行。這些安全性研究的結果可能會推遲未來臨牀試驗的啟動或登記，並可能影響我們繼續進行臨牀試驗的能力。

臨牀測試費用昂貴，難以設計和實施，可能需要多年時間才能完成，而且結果還不確定。我們不能保證我們的任何臨牀試驗都將按計劃進行或按時完成，或者根本不能保證。一項或多項臨牀試驗的失敗可能發生在測試的任何階段，這可能是由多種因素造成的，其中包括研究設計的缺陷、劑量選擇問題、安慰劑效應、患者登記標準以及未能證明良好的安全性或有效性特徵。臨牀前試驗和早期臨牀試驗的結果可能不能預測後續臨牀試驗的成功，臨牀試驗的初步或中期結果也不一定能預測最終結果。例如，我們的候選產品可能無法在臨牀開發中顯示出預期的安全性和有效性，儘管在臨牀前研究中取得了積極的結果，或者已經成功地通過了初步臨牀試驗。因此，我們不能向股東保證，我們可能進行的任何臨牀試驗都將證明一致或足夠的有效性和安全性，以支持上市批准。

製藥和生物技術行業的許多公司即使在臨牀前試驗和早期臨牀試驗中取得了令人振奮的結果，但在後期臨牀試驗中仍遭遇了重大挫折，我們不能肯定我們不會面臨類似的挫折。此外，臨牀前和臨牀數據往往容易受到不同解釋和分析的影響，許多公司認為他們的候選產品在臨牀前研究和臨牀試驗中表現令人滿意，但仍未能獲得其產品的市場批准。此外，如果我們的任何候選產品在任何臨牀試驗中都未能證明其安全性和有效性，可能會對我們其他候選產品的觀感產生負面影響，或者導致監管機構在批准我們的任何候選產品之前要求進行額外的測試。

在臨牀試驗期間或臨牀試驗的結果中，我們可能會遇到許多不可預見的事件，這些事件可能會延遲或阻止我們獲得上市批准或將我們開發的任何候選產品商業化，包括：

如果我們被要求對我們的候選產品進行額外的臨牀試驗或其他測試，超出我們目前預期的範圍，如果我們無法成功完成候選產品的臨牀試驗或其他測試，如果這些試驗或測試的結果不呈陽性或僅呈輕度陽性，如果存在安全問題，或者如果我們確定觀察到的安全性或有效性特徵在市場上不具競爭力，我們可以：

如果我們在臨牀前研究或臨牀試驗或在獲得市場批准方面遇到延誤，我們的產品開發成本也會增加。我們不知道我們的任何臨牀前研究或臨牀試驗是否會按計劃開始，是否需要重組，或是否會如期完成，或者根本不知道。我們還可能決定改變一個或多個臨牀試驗的設計或方案，包括增加額外的患者或手臂，這可能會導致成本和費用的增加或延遲。重大的臨牀前研究或臨牀試驗延遲也可能縮短我們擁有將候選產品商業化的獨家權利或允許我們的競爭對手先於我們將產品推向市場的任何時間，並削弱我們成功將候選產品商業化的能力，並可能損害我們的業務和運營結果。

由於我們正在開發INZ-701，用於治療幾乎沒有臨牀經驗的疾病，在某些情況下，使用新的終點或方法，FDA或其他監管機構可能不會考慮我們臨牀試驗的終點來預測或提供臨牀上有意義的結果。

目前還沒有被批准的療法來治療ENPP1或ABCC6缺陷，也可能沒有被批准的療法來治療我們試圖解決或未來可能解決的疾病的根本原因。因此，由於這些疾病開發的新穎性，設計和進行治療這些疾病的候選產品的臨牀試驗可能需要更長的時間，成本更高，或者效果更差。在某些情況下，我們可能會使用新的或新的終點或方法，例如血漿PPI的變化，我們計劃在INZ-701的1/2期臨牀試驗中對其進行評估，監管機構可能不會考慮我們臨牀試驗的終點來提供有臨牀意義的結果。任何此類監管機構都可能要求在我們的臨牀試驗中對額外或不同的臨牀終點進行評估，或者最終確定這些臨牀終點不支持上市審批。此外，如果監管機構要求我們使用額外或不同的臨牀終點，INZ-701可能無法在我們的臨牀試驗中達到或滿足這些臨牀終點。

即使監管機構認為我們的臨牀試驗成功標準經過充分驗證並具有臨牀意義，在我們可能為我們的候選產品進行的任何關鍵或其他臨牀試驗中，我們也可能無法達到預先指定的終點，達到一定程度的統計學意義。此外，即使我們確實達到了預先指定的標準，我們的試驗也可能產生不可預測的結果，或者與試驗中其他療效終點的結果不一致。監管機構還可以給予其他療效終點高於主要終點的壓倒一切的權重，即使我們在該主要終點上取得了統計上顯著的結果，如果我們沒有在我們的次要療效終點上這樣做的話。監管機構還會權衡產品的益處和風險，並可能從安全性的角度看待療效結果，認為它不支持批准。

如果我們在INZ-701或我們開發的任何其他候選產品的臨牀試驗中遇到患者登記延遲或困難，我們收到必要的上市批准可能會延遲或阻止。

確定並使患者有資格參加INZ-701和我們開發的任何其他候選產品的臨牀試驗對我們的成功至關重要。臨牀試驗的成功和及時完成將需要我們招募足夠數量的患者留在試驗中，直到試驗結束。由於我們主要關注罕見疾病，我們可能很難招募到足夠數量的合格患者。據估計，大約每200,000名新生兒中就有一名發生ENPP1缺乏症，我們相信全世界有11,000到12,000名ENPP1缺乏症患者。在美國、歐洲和其他主要市場，包括澳大利亞、巴西、加拿大、日本和俄羅斯，我們認為大約有3500名ENPP1缺乏症患者。據估計，ABCC6缺乏症大約每50,000人中就有一名患者，我們相信全世界有超過67,000名ABCC6缺乏症患者。在美國、歐洲和其他主要市場，包括澳大利亞、巴西、加拿大、日本和俄羅斯，我們認為大約有2萬名ABCC6缺乏症患者。如果我們無法根據FDA或美國以外的類似監管機構的要求找到並招募足夠數量的合格患者參加這些試驗，我們可能無法啟動或繼續對我們的候選產品進行臨牀試驗。我們無法預測我們在未來的臨牀試驗中招募受試者的成功程度。患者入選受到多種其他因素的影響，包括：

我們無法找到並招募足夠數量的患者參加我們的臨牀試驗，這將導致重大延誤，可能需要我們完全放棄一項或多項臨牀試驗，並可能推遲或阻止我們獲得必要的監管批准。我們臨牀試驗的登記延遲可能會導致我們候選產品的開發成本增加，這將導致我們公司的價值下降，並限制我們獲得額外融資的能力。

如果在INZ-701或我們可能開發的任何其他候選產品的開發過程中發現嚴重的不良事件、不良副作用或意想不到的特徵，我們可能需要放棄或限制這些候選產品的進一步臨牀開發。

我們還沒有在臨牀試驗中對INZ-701或任何其他候選產品進行評估。如果INZ-701或我們開發的任何其他候選產品在臨牀試驗中與嚴重的不良事件或不良副作用有關，或者在臨牀試驗或臨牀前測試中具有意想不到的特徵，我們可能需要放棄此類候選產品的開發，或將開發限制在更狹窄的用途或人羣中，在這些人羣中，嚴重不良事件、不良副作用或意外特徵不那麼普遍、不那麼嚴重或從風險效益的角度看更容易接受。在藥物開發中，許多在早期或臨牀試驗中最初顯示出希望的化合物後來被發現會引起副作用，延緩或阻止化合物的進一步發展。

此外，如果我們的臨牀試驗結果顯示不良副作用，我們、監管機構或我們所在機構的IRBs可以暫停或終止我們的臨牀試驗，監管機構可以命令我們停止臨牀試驗或拒絕批准我們的任何或所有目標適應症的候選產品，或者我們可能被迫大幅修改我們的臨牀試驗的設計。與治療相關的副作用也可能影響患者招募或入選患者完成我們的任何臨牀試驗的能力，或導致潛在的責任索賠。此外，治療醫務人員可能沒有正確認識或處理這些副作用。

如果我們選擇或被迫暫停或終止任何候選產品的臨牀試驗，候選產品的商業前景將受到損害，我們從候選產品銷售中獲得收入的能力將被推遲或取消。這些事件中的任何一種都可能對我們的業務造成實質性的損害。

我們不時宣佈或公佈的臨牀試驗的臨時頂線和初步結果可能會隨着更多參與者數據的出現而發生變化，並受到審計和驗證程序的制約，這可能會導致最終數據發生實質性變化。

我們可能會不時公佈臨牀試驗的中期主要結果或初步結果。我們可能完成的臨牀試驗的中期結果可能面臨這樣的風險，即隨着參與者登記的繼續和更多參與者數據的獲得，一個或多個臨牀結果可能會發生實質性變化。作為數據分析的一部分，我們也會做出假設、估計、計算和結論，而我們可能沒有收到或沒有機會對所有數據進行全面評估。

初步或最重要的結果也仍然受到審計和核實程序的制約，這可能會導致最終數據與我們之前公佈的初步數據大不相同。因此，在最終數據出爐之前，應謹慎看待中期和初步數據。初步或中期數據與最終數據之間的不利差異可能是實質性的，可能會嚴重損害我們的聲譽和業務前景，並可能導致我們普通股的交易價格大幅波動。

如果我們的任何候選產品獲得了上市批准，而我們或其他人後來發現該藥物沒有之前認為的那麼有效，或者引起了之前沒有發現的不良副作用，我們銷售該藥物的能力可能會受到影響。

我們還沒有在臨牀試驗中評估任何候選產品。臨牀試驗將在仔細定義的同意進入臨牀試驗的患者子集中進行。因此，我們的臨牀試驗可能會顯示候選產品的明顯正面效果大於實際正面效果(如果有的話)，或者無法識別不良副作用。如果我們的一個或多個候選產品獲得市場批准，而我們或其他人後來發現它們的效果不如之前認為的那樣有效，或者造成了不良的副作用，可能會導致許多潛在的重大負面後果，包括：

這些事件中的任何一項都可能阻止我們實現或保持對特定候選產品的市場接受度(如果獲得批准)，並可能嚴重損害我們的業務、財務狀況和運營結果。

我們可能會花費有限的資源來追求特定的候選產品或適應症，而無法利用可能更有利可圖或成功可能性更大的候選產品或適應症。

由於我們的財務和管理資源有限，我們將重點放在我們確定的特定適應症的研究項目和產品候選上。因此，我們可能會放棄或推遲尋找其他候選產品或後來被證明具有更大商業潛力的其他跡象的機會。我們的資源分配決策可能會導致我們無法利用可行的商業產品或有利可圖的市場機會。我們在當前和未來研發計劃以及特定適應症候選產品上的支出可能不會產生任何商業上可行的產品。如果我們沒有準確評估特定候選產品的商業潛力或目標市場，在保留該候選產品的獨家開發和商業化權利對我們更有利的情況下，我們可能會通過合作、許可或其他版税安排放棄對該候選產品的寶貴權利。如果不能以成功的方式配置資源或利用戰略，將對我們的業務產生不利影響。

我們目前計劃在美國以外的地點為我們的候選產品進行一些臨牀試驗，FDA可能不接受在這些地點進行的試驗數據。

我們計劃在美國以外的地方進行INZ-701的臨牀試驗。雖然FDA可能會接受在美國境外進行的臨牀試驗的數據，但接受這些數據取決於FDA施加的條件。例如，臨牀試驗必須精心設計和進行，並由合格的研究人員按照道德原則進行。試驗人羣還必須充分代表美國人口，數據必須以FDA認為具有臨牀意義的方式適用於美國人口和美國醫療實踐。此外，雖然這些臨牀試驗須遵守適用的當地法律，但FDA是否接受這些數據將取決於其確定這些試驗是否也符合所有適用的美國法律和法規。如果FDA不接受我們在美國境外進行的任何試驗的數據，很可能會導致需要額外的試驗，這將是昂貴和耗時的，可能會推遲或永久停止我們對適用候選產品的開發。

此外，在美國境內和境外的多個司法管轄區進行臨牀試驗也存在固有風險，例如：

由於基因療法是新穎的，管理我們可能開發的任何候選產品的監管格局是不確定的，可能會發生變化，因此我們無法預測獲得監管批准的時間和成本，如果我們獲得批准的話，我們可能開發的任何候選產品。

管理我們開發的任何新的候選基因治療產品的監管要求並不完全明確，可能會發生變化。在更廣泛的遺傳醫學領域，我們知道獲得FDA和歐洲藥品管理局(EMA)營銷授權的基因治療產品數量有限。即使是符合基因療法或細胞療法類別的更成熟的產品，監管格局仍在發展中。基因治療產品和細胞治療產品的監管要求經常發生變化，未來可能還會繼續變化。此外，負責監管現有基因治療產品和細胞治療產品的人員之間存在大量重疊，有時甚至是不協調的。例如，在美國，FDA在其生物製品評估和研究中心(CBER)內設立了組織和高級治療辦公室(Office Of Organizations And Advanced Treaties)，以鞏固對基因治療和相關產品的審查，並設立了細胞、組織和基因治療諮詢委員會(Ccell，Organization and Gene Treaties Consulting Committee)，就其審查工作向CBER提供建議。基因療法臨牀試驗還受到機構生物安全委員會(IBC)的審查和監督。IBC是一個地方機構委員會，負責審查和監督在參與臨牀試驗的機構進行的基礎和臨牀研究。在接受美國國立衞生研究院(NIH)重組DNA研究資助的機構進行的基因治療臨牀試驗，也要接受NIH生物技術活動辦公室重組DNA諮詢委員會的審查。儘管fda決定個人基因治療方案是否可以繼續進行，但其他審查機構的審查過程和決定可能會阻礙或推遲臨牀試驗的啟動。, 即使FDA已經審查了這項試驗並批准了它的啟動。同樣的情況也適用於歐盟。EMA的高級治療委員會(CAT)負責評估高級治療藥物的質量、安全性和有效性。CAT的作用是為提交給EMA的基因治療候選藥物的上市授權申請準備一份意見稿。在歐盟，基因治療藥物產品的開發和評估必須在歐盟相關指南的背景下進行考慮。EMA可能會發布有關基因治療藥物的開發和營銷授權的新指南，並要求我們遵守這些新指南。因此，適用於基因治療產品和細胞治療產品的程序和標準可能適用於我們可能開發的任何候選基因治療產品，但目前仍不確定。

公眾對基因藥物，特別是基因療法的負面認知，可能會對監管部門對我們潛在產品的批准或需求產生負面影響。

我們潛在產品的臨牀和商業成功在一定程度上將取決於公眾對使用基因療法預防或治療人類疾病的接受程度。公眾的態度可能會受到基因治療不安全、不道德或不道德的説法的影響，因此，我們的產品可能得不到公眾或醫學界的接受。公眾的不良態度可能會對我們招募臨牀試驗的能力產生不利影響。此外，我們的成功將取決於醫生開出的處方，以及他們的患者是否願意接受治療，這些治療涉及使用我們可能開發的候選產品，以取代或補充他們已經熟悉的現有治療方法，並可能獲得更多的臨牀數據。

即使我們的任何候選產品獲得市場批准，也可能達不到醫生、患者、第三方付款人和醫學界其他人獲得商業成功所必需的市場接受度，而且我們任何候選產品的市場機會(如果獲得批准)可能比我們估計的要小。

如果我們的任何候選產品獲得市場批准，它可能仍然無法獲得醫生、患者、第三方付款人和醫學界其他人的足夠市場接受度。教育醫療界和第三方付款人瞭解我們的候選產品的好處可能需要大量資源，而且可能不會成功。如果我們的候選產品沒有達到足夠的接受度，我們可能不會從產品銷售中獲得可觀的收入，我們也可能無法盈利。如果我們的候選產品獲準用於商業銷售，其市場接受度將取決於多個因素，包括：

我們對候選產品的潛在市場機會的評估是基於我們從行業出版物、研究、由第三方進行的調查和研究中獲得的行業和市場數據，以及我們對這些數據、研究、調查和研究的分析。行業出版物和第三方研究、調查和研究一般表明，他們的信息是從被認為可靠的來源獲得的，儘管它們不保證此類信息的準確性或完整性。雖然我們相信這些行業出版物和第三方研究、調查和研究是可靠的，但我們沒有獨立核實這些數據。我們對候選產品的潛在市場機會的估計包括基於我們的行業知識、行業出版物和第三方研究、調查和研究的一些關鍵假設，這些假設可能基於小樣本，無法準確反映市場機會。雖然我們相信我們的內部假設是合理的，但沒有獨立消息來源證實這些假設。如果我們的任何假設或估計，或者這些出版物、研究、調查或研究被證明是不準確的，那麼我們任何候選產品的實際市場可能比我們預期的要小，因此我們的產品銷售收入可能會受到限制，我們可能更難實現或保持盈利。

如果我們無法建立銷售、營銷和分銷能力，或者無法與第三方簽訂銷售、營銷和分銷協議，如果我們的候選產品獲得批准，我們可能無法成功地將其商業化。

我們沒有銷售或營銷基礎設施，作為一家公司，我們在銷售、營銷或分銷醫藥產品方面也沒有經驗。為了使我們已獲得市場批准的任何產品取得商業成功，我們需要建立一個銷售、營銷和分銷組織，要麼是我們自己，要麼是通過與第三方的合作或其他安排。

我們相信，如果獲得批准，我們將能夠在美國和其他主要市場通過一個小型的、有針對性的內部銷售和商業組織，將INZ-701用於治療ENPP1或ABCC6缺陷的藥物商業化。建立我們自己的銷售、營銷和分銷能力存在風險。例如，招聘和培訓一支銷售隊伍既昂貴又耗時，可能會推遲任何產品的發佈。如果我們招募銷售隊伍並建立營銷能力的候選產品的商業發佈因任何原因而延遲或沒有發生，我們將過早或不必要地招致這些商業化費用。這些努力可能代價高昂，如果我們不能留住或重新定位我們的銷售和營銷人員，我們的投資將會損失。一般來説，建立和維持一個銷售和營銷組織的成本可能會超過這樣做的成本效益。

如果我們無法建立自己的銷售、營銷和分銷能力，而我們與第三方簽訂了提供這些服務的安排，我們的產品銷售收入和盈利能力(如果有的話)可能會低於我們營銷、銷售和分銷我們自己開發的任何產品。此外，我們可能無法成功地與第三方達成銷售、營銷和分銷我們的候選產品的安排，或者可能無法以我們可以接受的條款這樣做。我們很可能對這些第三方几乎沒有控制權，他們中的任何一方都可能無法投入必要的資源和注意力來有效地銷售和營銷我們的產品。如果我們不能成功地建立銷售、營銷和分銷能力，無論是我們自己還是與第三方合作，我們都不會成功地將我們的候選產品商業化。

我們面臨着激烈的競爭，這可能會導致其他人比我們更早或更成功地發現、開發或商業化產品，從而使我們的產品失去競爭力，過時或縮小我們的市場規模。

製藥和生物技術行業的特點是技術進步迅速，競爭激烈，高度重視專利產品。我們面臨並將繼續面臨來自許多不同來源的競爭，包括大型製藥、專業製藥和生物技術公司、學術機構、政府機構以及進行研究、尋求專利保護和建立研究、開發、製造和商業化合作安排的公共和私營研究機構。

我們知道，許多公司普遍致力於開發不同的酶替代療法或治療血管鈣化疾病的方法，許多其他公司則專注於罕見疾病市場。例如，Sanifit公司生產的鈣化抑制劑SNF472目前正處於治療鈣質鬆弛的3期臨牀開發階段，組織非特異性鹼性磷酸酶抑制劑DS-1211目前正在為第一三共株式會社治療彈性假黃瘤的2期臨牀開發做準備，而Inositec則有鈣化抑制劑臨牀前開發的候選產品。

與我們相比，我們正在競爭或未來可能競爭的許多公司在研發、製造、臨牀前測試、進行臨牀試驗、獲得監管批准和營銷批准的產品方面擁有更多的財務資源和專業知識。這些競爭對手還在招聘和留住合格的科學和管理人員、建立臨牀試驗場地和臨牀試驗患者註冊以及獲取與我們的開發計劃相輔相成或必要的技術方面與我們展開競爭。如果我們的競爭對手開發和商業化比我們可能開發的任何產品更安全、更有效、副作用更少或更少、更方便或更便宜的產品，我們的商業機會可能會減少或消失。我們的競爭對手也可能比我們更快地獲得FDA或其他監管機構對其產品的批准，這可能會導致我們的競爭對手在我們能夠進入市場之前建立強大的市場地位。此外，在許多情況下，我們的競爭能力可能會受到保險公司或其他尋求鼓勵使用仿製藥的第三方付款人的影響。由於我們主要專注於罕見疾病，如果我們的候選產品獲得市場批准，我們預計將尋求溢價。

製藥和生物技術行業的技術已經經歷了快速而重大的變化，我們預計這種變化將繼續下去。我們開發的任何化合物、產品或工藝在我們收回與其開發相關的任何費用之前可能會過時或不經濟。

製藥和生物技術行業的合併和收購可能會導致更多的資源集中在我們數量較少的競爭對手身上。規模較小的公司和其他初創公司也可能成為重要的競爭對手，特別是通過與大型和成熟公司的合作安排。這些第三方在招聘和留住合格的科學和管理人員、建立臨牀試驗場地和臨牀試驗的患者註冊，以及在獲取與我們的計劃相輔相成或必要的技術方面與我們展開競爭。

我們可能會在機會主義的基礎上尋求許可內或獲得補充技術和候選產品的權利。但是，我們可能無法獲得許可或從第三方獲得任何其他技術或候選產品。技術和候選產品的獲取和許可是一個競爭激烈的領域，許多較成熟的公司也有類似的策略來授權或獲取我們可能認為有吸引力的技術和產品候選。這些老牌公司可能比我們更具競爭優勢，因為它們的規模、現金資源以及更強的開發和商業化能力。此外，將我們視為競爭對手的公司可能不願將權利轉讓或許可給我們。我們也可能無法以使我們的投資獲得適當回報的條款授權或獲得相關技術或產品候選。

如果我們的候選產品的市場機會比我們目前認為的要小，我們的收入可能會受到不利影響，我們的業務可能會受到影響。由於我們候選產品的目標患者人數很少，我們必須能夠成功識別患者並佔據相當大的市場份額，才能實現盈利和增長。

我們把研究和產品開發的重點放在罕見疾病的治療上。考慮到患有我們目標疾病的患者為數不多，我們繼續成功地識別出患有這些罕見疾病的患者，這對我們的增長和盈利能力至關重要。我們對患有這些疾病的人數的預測是基於我們的信念和估計。這些估計來自各種來源，包括我們進行的科學和醫學文獻、行業出版物、第三方研究、調查和研究、患者基礎或市場研究，並可能被證明是不正確的或包含錯誤的。新的研究可能會改變這些疾病的估計發病率或流行率。病人的數量可能會比預期的要少。識別我們尋求治療的疾病的患者的努力還處於早期階段，我們無法準確預測可能治療的患者數量。此外，我們每個候選產品的潛在可尋址患者羣體可能有限，或者可能無法接受我們的候選產品的治療，新患者可能變得越來越難以識別或接觸，這將對我們的運營結果和業務產生不利影響。

此外，即使我們的候選產品獲得了相當大的市場份額，因為潛在的目標人羣非常少，即使我們獲得瞭如此巨大的市場份額，我們也可能永遠不會實現盈利。例如，據估計，全球ENPP1缺乏症的發病率約為每20萬名新生兒中就有一名。在美國、歐洲和其他主要市場，包括澳大利亞、巴西、加拿大、日本和俄羅斯，我們認為大約有3500名ENPP1缺乏症患者。據估計，ABCC6缺乏症大約每50,000人中就有一名患者，我們相信全世界有超過67,000名ABCC6缺乏症患者。在美國、歐洲和其他主要市場，包括澳大利亞、巴西、加拿大、日本和俄羅斯，我們認為大約有2萬名ABCC6缺乏症患者。此外，雖然我們正在尋求ENPP1缺乏症和ABCC6缺乏症的上市批准，但FDA可能只會批准更狹窄、更具體的疾病適應症，這將導致市場比我們最初尋求的更小。

由於目前還沒有產品被批准用於治療我們的目標適應症，如ENPP1和ABCC6缺陷，我們候選產品的定價和報銷(如果獲得批准)是不確定的，但必須足以支持商業基礎設施。此外，雖然我們正在尋求INZ-701的其他非遺傳適應症，如鈣化和新生內膜增生，但我們可能得不到此類適應症的批准，或者這些適應症可能不會擴大INZ-701的目標人羣，使其達到足以實現盈利的水平。此外，如果我們無法獲得足夠的報銷水平，我們成功營銷和銷售候選產品的能力將受到不利影響。

即使我們能夠將任何候選產品商業化，這些產品也可能會受到不利的定價法規、第三方保險或報銷做法或醫療改革舉措的約束，這可能會損害我們的業務。

管理新藥上市審批、定價、覆蓋和報銷的規定因國家而異。當前和未來的立法可能會大幅改變審批要求，這可能會涉及額外的成本，並導致獲得審批的延遲。一些國家要求藥品的銷售價格獲得批准後才能上市。在許多國家，定價審查期從市場或產品許可批准後開始。為了在一些國家獲得報銷或定價批准，我們可能需要進行一項臨牀試驗，將我們候選產品的成本效益與其他可用的療法進行比較。在一些國外市場，處方藥定價即使在獲得初步批准後，仍然受到政府的持續控制。因此，我們可能會獲得產品在特定國家/地區的營銷批准，但隨後會受到價格法規的約束，這些法規會推遲我們產品的商業發佈，可能會推遲很長一段時間，並對我們在該國家銷售該產品所產生的收入(如果有的話)產生負面影響。不利的定價限制可能會阻礙我們收回在一個或多個候選產品上的投資的能力，即使我們的候選產品獲得了市場批准。

我們能否成功地將任何候選產品商業化，在一定程度上還將取決於政府衞生行政部門、私人健康保險公司和其他組織為這些產品和相關治療提供的覆蓋範圍和足夠的補償。政府醫療保健計劃(如Medicare和Medicaid)、私人健康保險公司和其他第三方付款人提供的保險範圍和報銷充足，對於大多數患者能夠負擔得起醫療服務和藥品(包括我們的候選產品)至關重要。政府當局和第三方付款人，如私人健康保險公司和健康維護組織，決定他們將支付哪些藥物，並建立報銷水平。美國醫療保健行業和其他地方的一個主要趨勢是成本控制。政府當局和第三方付款人試圖通過限制特定藥物的覆蓋範圍和報銷金額來控制成本。越來越多的第三方付款人要求製藥公司在標價的基礎上向他們提供預定的折扣，並對醫療產品的定價提出挑戰。我們商業化的任何產品都可能無法獲得保險和報銷，即使有，報銷水平也可能不令人滿意。報銷可能會影響我們獲得市場營銷的任何候選產品的需求或價格。

批准。為我們的產品獲得並維持足夠的報銷可能很困難。我們可能需要進行昂貴的藥物經濟學研究，以證明保險和報銷或相對於其他療法的報銷水平是合理的。如果沒有覆蓋範圍和足夠的報銷，或者報銷僅限於有限的級別，我們可能無法成功地將我們獲得營銷批准的任何候選產品商業化。

新批准的藥物在獲得承保和報銷方面可能會出現重大延誤，而且承保範圍可能比FDA或美國以外類似監管機構批准該藥物的目的更有限。此外，有資格獲得保險和報銷並不意味着一種藥物在所有情況下都會得到支付，或者支付的費率足以彌補我們的成本，包括研究、開發、製造、銷售和分銷費用。如果適用，新藥的臨時報銷水平也可能不足以支付我們的成本，而且可能不會成為永久性的。報銷費率可能會因藥物的使用和臨牀環境的不同而有所不同，可能基於已經為低成本藥物設定的報銷水平，也可能納入其他服務的現有付款中。藥品的淨價可能會通過政府醫療保健計劃或私人付款人要求的強制性折扣或回扣，以及未來任何限制從可能低於美國價格的國家進口藥品的法律的放鬆來降低。第三方付款人在設置自己的報銷政策時通常依賴於聯邦醫療保險覆蓋政策和支付限制。我們開發的任何經批准的產品，如果不能及時從政府資助和私人付款人那裏獲得保險和足夠的報銷率，可能會對我們的經營業績、我們籌集產品商業化所需資金的能力以及我們的整體財務狀況產生實質性的不利影響。

在美國，第三方付款人對產品的承保和報銷沒有統一的政策。因此，產品的承保範圍和報銷範圍因付款人而異。因此，承保範圍的確定過程通常是一個耗時且昂貴的過程，需要我們為每個付款人分別提供科學和臨牀支持，以使用我們的候選產品，但不能保證承保範圍和足夠的報銷將得到始終如一的應用或首先獲得足夠的補償。此外，有關報銷的規章制度經常變化，在某些情況下是在短時間內通知的，我們認為這些規章制度很可能會發生變化。

不能保證我們的候選產品，即使它們被批准在美國、歐盟或其他國家銷售，也不能保證我們的候選產品在醫學上是合理的和必要的，對於特定的適應症或第三方付款人的成本效益是必要的，也不能保證我們的保險範圍和足夠的報銷水平，或者第三方付款人的報銷政策不會對我們銷售我們的候選產品的盈利能力產生不利影響。

我們未來的增長在一定程度上取決於我們打入國外市場的能力，在那裏我們將受到額外的監管負擔和其他風險和不確定性的影響，如果這些風險和不確定性成為現實，可能會損害我們的業務。

我們未來的盈利能力將在一定程度上取決於我們是否有能力將我們的候選產品在美國和歐盟以外的市場上商業化。在獲得國外市場適用監管機構的批准之前，我們不允許銷售或推廣INZ-701或我們開發的任何其他候選產品，而且我們的任何候選產品可能永遠不會獲得這樣的監管批准。為了在其他國家獲得單獨的市場批准，我們可能需要遵守這些國家關於我們候選產品的安全性和有效性的眾多不同的法規要求，以及對我們候選產品的臨牀試驗和商業銷售、定價和分銷等方面的監管要求。如果我們在這些國外市場將我們的候選產品商業化，我們將面臨額外的風險和不確定性，包括：

如果與這些不確定性中的任何一個相關的風險成為現實，可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。

針對我們的臨牀試驗和產品責任訴訟可能會轉移我們的資源，並可能導致我們承擔重大責任，並限制我們可能開發的任何產品的商業化。

我們面臨着與在人體臨牀試驗中測試我們的候選產品相關的臨牀試驗和產品責任暴露的固有風險，如果我們將我們可能開發的任何產品商業化銷售，我們將面臨更大的風險。雖然我們目前還沒有被批准用於商業銷售的產品，但我們在臨牀試驗中計劃和未來使用的候選產品，以及未來任何獲得批准的產品的銷售，都可能使我們面臨責任索賠。這些索賠可能是由使用該產品的患者、醫療保健提供者、製藥公司或其他銷售此類產品的人提出的。有時，在基於產生意想不到的不利影響的產品的集體訴訟中，會做出大額判決。如果我們不能成功地針對我們的候選產品或產品造成傷害的索賠為自己辯護，我們將承擔重大責任。無論是非曲直或最終結果，責任索賠可能導致：

我們目前總共持有1000萬美元的產品責任保險，每個事故的限額為1000萬美元，這可能不足以覆蓋我們可能產生的所有責任。隨着我們擴大臨牀試驗，或者如果我們開始將我們的候選產品商業化，我們可能需要增加我們的保險覆蓋範圍。保險範圍越來越貴。我們可能無法以合理的費用或足夠的金額維持保險範圍，以應付可能出現的任何責任。如果一項成功的臨牀試驗或產品責任索賠或一系列索賠因未投保的負債或超過投保的負債而向我們提出，我們的資產可能不足以支付此類索賠，我們的業務運營可能會受到損害。

我們計劃依靠第三方進行臨牀試驗，而這些第三方的表現可能不令人滿意，包括未能在截止日期前完成此類試驗，這可能會阻礙或延遲我們尋求或獲得候選產品的市場批准或商業化的能力，或以其他方式損害我們的業務。如果我們無法維持這些第三方關係，或者如果這些安排被終止，我們可能不得不改變我們的開發和商業化計劃，我們的業務可能會受到不利影響。

我們計劃依靠第三方臨牀研究機構，以及研究合作機構、臨牀數據管理機構、醫療機構和臨牀研究人員等其他第三方來進行我們計劃中的INZ-701的1/2期臨牀試驗以及我們進行的任何其他臨牀試驗。我們不打算獨立進行INZ-701或我們可能開發的任何其他候選產品的臨牀試驗。這些合同研究機構和其他第三方在這些試驗的進行和時間安排以及隨後的數據收集和分析方面發揮着重要作用。這些第三方安排可能會因各種原因而終止，包括第三方未能履行義務。如果我們需要達成替代安排，我們的產品開發活動可能會被推遲。

我們在研發活動中對這些第三方的依賴將減少我們對這些活動的控制，但不會減輕我們的責任。例如，我們將繼續負責確保我們的每一項臨牀試驗都是按照試驗的總體調查計劃和方案進行的。此外，FDA要求我們遵守進行、記錄和報告臨牀試驗結果的標準，通常被稱為良好臨牀實踐或GCP，以確保數據和報告的結果是可信和準確的，並確保試驗參與者的權利、完整性和保密性受到保護。歐洲和其他司法管轄區的監管機構也有類似的要求。監管機構通過定期檢查試驗贊助商、主要調查人員和審判地點來執行這些GCP。如果我們或我們的任何合同研究機構或試驗地點未能遵守適用的GCP，我們的臨牀試驗中產生的臨牀數據可能被認為是不可靠的，FDA或類似的外國監管機構可能會要求我們在批准上市申請之前進行額外的臨牀試驗。我們還被要求在規定的時間內登記正在進行的臨牀試驗，並將完成的臨牀試驗結果發佈在政府資助的數據庫ClinicalTrials.gov上。不這樣做可能會導致罰款、負面宣傳以及民事和刑事制裁。

如果這些第三方不能按照法規要求或我們規定的方案成功履行合同職責、在預期期限內完成或進行臨牀試驗，我們將無法獲得或可能延遲獲得我們候選產品的營銷批准，並且我們將無法或可能延誤我們成功開發和商業化我們候選產品的努力。此外，這些第三方可能還與其他實體有關係，其中一些可能是我們的競爭對手。此外，我們臨牀試驗的首席研究人員可能會不時擔任我們的科學顧問或顧問，並可能獲得與此類服務相關的現金或股權補償。如果這些關係和任何相關賠償導致感知的或實際的利益衝突，或者FDA得出結論認為財務關係可能影響了試驗的解釋，則在適用的臨牀試驗地點生成的數據的完整性可能會受到質疑，臨牀試驗本身的效用可能會受到威脅，這可能會導致我們向FDA提交的任何營銷申請被延遲或拒絕。任何此類延遲或拒絕都可能阻止我們將候選產品商業化。

如果我們與這些第三方的任何關係終止，我們可能無法與其他第三方達成安排或以商業上合理的條款這樣做。更換或增加更多合同研究機構、調查人員和其他第三方涉及額外成本，需要管理時間和精力。此外，當一個新的合同研究機構開始工作時，也有一個自然的過渡期。因此，可能會出現延遲，這可能會對我們滿足期望的臨牀開發時間表的能力產生實質性影響。新冠肺炎疫情和政府採取的應對措施也對許多合同研究機構產生了重大影響。儘管我們計劃謹慎地處理與合同研究機構、調查人員和其他第三方的關係，但我們在未來可能會遇到挑戰或延誤，這可能會對我們的業務、財務狀況和前景產生實質性的不利影響。

生物產品的生產是複雜的，由於各種原因容易造成產品損失。(工業和信息化部電子科學技術情報研究所陳皓)我們與第三方簽訂合同，生產我們的候選產品，用於臨牀前和臨牀測試，並預計將繼續這樣做以實現商業化。這種對第三方的依賴增加了我們無法以可接受的成本或質量獲得足夠數量的候選產品或產品或此類數量的風險，這可能會推遲、阻止或損害我們的開發或商業化努力。

我們不擁有或運營，目前也沒有建立任何製造設施的計劃。我們依賴，並預計將繼續依賴第三方生產INZ-701的藥品物質和成品，以及任何未來用於臨牀前和臨牀試驗的候選產品，以及如果我們的任何候選產品獲得上市批准，則用於商業生產。我們還依賴這些第三方進行包裝、貼標籤、殺菌、儲存、配送和其他生產物流。這種對第三方的依賴增加了我們無法以可接受的成本或質量獲得足夠數量的候選產品或產品或此類數量的風險，這可能會推遲、阻止或損害我們的開發或商業化努力。我們可能無法與第三方製造商達成任何協議，也無法以可接受的條款這樣做。即使我們能夠與第三方製造商達成協議，依賴第三方製造商也會帶來額外的風險，包括：

我們對我們的候選產品只有有限的供應協議，這些協議不適用於商業供應。我們以採購訂單的方式獲得INZ-701的藥品和成品的供應。我們沒有關於我們的任何候選產品或其他材料的長期承諾安排。我們正在繼續與第三方製造商一起擴大我們的製造流程和能力，以支持未來的臨牀試驗。此外，如果我們的任何候選產品獲得市場批准，我們將需要與第三方建立商業生產協議。

由於產能限制、原料或活性藥物成分市場的延遲或中斷，包括我們的競爭對手或其他公司購買此類原材料或活性藥物成分導致的短缺，我們或我們的第三方製造商可能會遇到生產我們的候選產品所需的原材料或活性藥物成分短缺，數量達到我們的臨牀試驗所需的數量，或者(如果我們的候選產品獲得批准)足夠數量用於商業化或滿足需求的增加。如果我們或我們的第三方製造商未能獲得生產足夠數量的候選產品所需的原材料或活性藥物成分，可能會對我們的業務產生重大不利影響。

我們的第三方製造商在開始製造和銷售我們的任何候選產品之前，都要接受監管機構的檢查和批准，之後還會不時接受持續檢查。第三方製造商可能無法遵守當前良好的製造實踐或cGMP、法規或美國以外的類似監管要求。我們或我們的第三方製造商未能遵守適用的法規可能會導致監管行動，例如向我們發出FDA表格或483份觀察通知、警告信或對我們施加的制裁，包括臨牀持有、罰款、禁令、民事處罰、延遲、暫停或撤回批准、吊銷許可證、扣押或召回候選產品或產品、運營限制和刑事起訴，所有這些都可能對我們的產品供應產生重大不利影響。

生產INZ-701等生物產品很複雜，尤其是大批量生產。生物產品的生產必須始終如一，並符合明確規定的生產流程。因此，必須能夠驗證和控制製造過程，以確保其可重現性。生物製品的生產極易因污染、設備故障或設備安裝或操作不當、供應商或操作員錯誤、產量不一致、產品特性變化以及產品工藝難以擴展而造成產品損失。我們還沒有為任何潛在的商業化候選產品擴大生產流程。即使是輕微的偏離正常

製造過程可能導致產量下降、產品缺陷和其他供應中斷。如果在我們的候選產品或製造候選產品的製造設施中發現微生物、病毒或其他污染，則可能需要長時間關閉此類製造設施以調查和補救污染，這可能會損害我們的運營結果並造成潛在的聲譽損害。我們的候選產品和我們可能開發的任何產品都可能與其他候選產品和產品競爭生產設施。因此，我們可能無法優先使用這些設施，甚至根本不能使用這些設施。在cGMP法規下運營的製造商數量有限，而且可能有能力為我們製造產品。我們現有或未來製造商的任何業績失誤都可能推遲臨牀開發或市場批准。我們目前並沒有為大量毒品提供多餘供應或第二來源的安排。如果我們現有的合同製造商中有任何一家不能履行協議，我們可能會被要求更換這些製造商。儘管我們相信有幾個潛在的替代製造商可以生產我們的候選產品，但我們在確定和鑑定任何此類替代產品時可能會產生額外的成本和延遲，或者無法與替代製造商達成協議。此外，新冠肺炎疫情可能會影響我們為開發候選產品獲得足夠供應的能力。這種影響的程度將取決於病毒傳播的嚴重程度和持續時間，以及為遏制新冠肺炎或治療其影響而採取的行動。

我們目前和預期的未來依賴他人生產我們的候選產品或產品可能會對我們未來的利潤率和我們將任何及時和有競爭力地獲得市場批准的產品商業化的能力產生不利影響。

我們可能會與第三方合作開發我們的候選產品或將其商業化。如果我們的合作不成功，我們可能無法利用這些候選產品的市場潛力，我們的業務可能會受到不利影響。

雖然我們在全球範圍內擁有我們的管道和項目(包括INZ-701)的開發權和商業化權利，但我們未來可以與第三方就我們現有或未來的候選產品達成開發、分銷、營銷或融資安排。我們在任何銷售、營銷、共同推廣、分銷、開發、許可或更廣泛的合作安排方面可能的合作伙伴包括大中型製藥公司、地區性和全國性製藥公司以及生物技術公司。我們目前沒有參與任何此類安排。然而，如果我們未來真的與任何第三方達成任何此類安排，我們很可能會對我們的合作者投入到我們候選產品的開發或商業化的資源的數量和時間進行有限的控制。我們從這些安排中創造收入的能力將取決於我們的合作者成功履行這些安排中分配給他們的職能的能力和努力。

我們參與的合作可能不會成功，任何成功都將在很大程度上取決於這些合作者的努力和活動。協作會帶來許多風險，包括以下風險：

協作協議可能不會以最有效的方式導致候選產品的開發或商業化，或者根本不會。如果我們進行的任何合作不能成功地開發產品並將其商業化，或者如果我們的一個協作者終止了與我們的協議，我們可能不會收到任何未來的研究資金，也不會收到合作下的里程碑或特許權使用費付款。如果我們得不到根據這些協議預期的資金，我們候選產品的開發可能會被推遲，我們可能需要額外的資源來開發我們的候選產品。此處描述的所有與產品開發、監管審批和商業化相關的風險也適用於我們的合作者的活動。

此外，根據其對我們的合同義務，如果我們的合作者參與業務合併，該合作者可能會淡化或終止任何經我們許可的候選產品的開發或商業化。如果我們的一個合作者終止了與我們的協議，我們可能會發現更難吸引新的合作者，我們在商業和金融界的認知可能會受到不利影響。

如果我們不能建立或維持合作，我們可能不得不改變我們的開發和商業化計劃，我們的業務可能會受到不利影響。

我們可能會決定與製藥或生物技術公司合作，開發我們的一個或多個候選產品，並將其商業化。我們在尋找合適的合作伙伴方面面臨着激烈的競爭，一些更成熟的公司可能也在尋求授權或獲得我們認為有吸引力的第三方知識產權的戰略。由於這些老牌公司的規模、財力以及更強的臨牀開發和商業化能力，它們可能比我們更具競爭優勢。此外，將我們視為競爭對手的公司可能不願將權利轉讓或許可給我們。我們是否就合作達成最終協議將取決於，

其中包括我們對合作者的資源和專業知識的評估、擬議合作的條款和條件，以及擬議的合作者對多個因素的評估。這些因素可能包括臨牀試驗的設計或結果、FDA或美國境外類似監管機構批准的可能性、候選受試產品的潛在市場、製造和向患者交付此類候選產品的成本和複雜性、競爭產品的潛力、我們對技術所有權的不確定性(如果存在對此類所有權的挑戰而不考慮挑戰的是非曲直)，以及一般的行業和市場狀況。協作者還可以考慮替代候選產品或技術，以獲得類似的可供協作的跡象，以及這樣的協作是否會比與我們合作的協作對我們的候選產品更具吸引力。根據未來的許可協議，我們還可能受到限制，不能與潛在的合作者簽訂特定條款的協議。協作的談判和記錄既複雜又耗時。此外，最近大型製藥和生物技術公司之間的業務合併數量很大，導致未來潛在合作伙伴的數量減少。

如果我們不能及時、按可接受的條款或根本不能與合適的合作伙伴達成協議，我們可能不得不縮減候選產品的開發，減少或推遲其開發計劃或我們的一個或多個其他開發計劃，推遲其潛在的商業化或縮小任何銷售或營銷活動的範圍，或者增加我們的支出並自費進行開發或商業化活動。如果我們選擇自己資助和承擔開發或商業化活動，我們可能需要獲得額外的專業知識和額外的資本，而這些可能是我們無法接受的條款或根本無法獲得的。如果我們不能進行合作，沒有足夠的資金或專業知識來開展必要的開發和商業化活動，我們可能無法進一步開發我們的候選產品或將其推向市場。

我們與耶魯大學達成了協議，以補充我們的內部研發計劃。如果耶魯大學決定停止這類研究或投入更少的資源，我們的研究努力可能會減少。

我們與耶魯大學的一系列安排使我們能夠接觸到耶魯大學的某些知識產權和德米特里奧斯·布拉多克教授的實驗室，我們相信這種方式使我們的科學利益與耶魯大學的科學利益緊密一致。我們與耶魯大學簽署了許可協議和贊助研究協議。雖然耶魯對我們負有合同義務，但它是一個獨立的實體，不在我們的控制之下，也不在我們的高級管理人員或董事的控制之下。許可協議的結構是向耶魯大學提供許可維護費、開發和監管里程碑付款、產品淨銷售額的版税，以及我們獲得的部分分許可收入。在耶魯大學贊助的研究協議定於2021年12月到期後，我們可能無法續簽研究協議，或者任何續簽的條款都可能不如現有協議中包含的條款對我們有利。此外，為了方便起見，我們或耶魯大學可以在特定的通知期後終止贊助研究協議。如果耶魯決定不續簽或終止耶魯研究協議，或決定將更少的資源投入此類活動，我們的研究努力將會減少，而我們對耶魯的版税義務將繼續不變。

我們與耶魯的許可協議還規定，只要Braddock教授作為我們的科學顧問委員會的成員繼續有意義地參與我們的公司，或與我們有類似的諮詢安排或與我們有積極的諮詢安排，並且只要他是耶魯的僱員或教職員工(包括榮休教職員工)，Braddock教授的實驗室未來在許可協議領域的任何發明都包括在許可知識產權中。如果布拉多克教授離開耶魯，或者不再有意義地參與我們的工作，我們將不再有權從耶魯獲得未來在許可協議領域的發明。

此外，除非我們選擇或我們的繼任者或受讓人選擇繼續本協議，否則根據許可協議授予的許可將在合格控制權變更後的指定時間後終止。如果在這種控制權變更後終止許可，則將繼續為某些許可產品支付版税。

我們完成的任何收購或許可交易都可能擾亂我們的業務，導致我們股東的股權稀釋或減少我們的財務資源。

我們可能會進行交易，以授權或收購其他業務、知識產權、技術、候選產品或產品。如果我們決定進行某筆交易，我們可能無法以優惠條件完成交易，甚至根本無法完成交易。我們完成的任何許可證內交易或收購都可能不會增強我們的競爭地位，客户或投資者可能會對這些交易持負面看法。我們可能會決定產生與許可內或收購相關的債務，或者向目標公司的股東發行我們的普通股或其他股權證券，這將減少我們現有股東的持股比例。我們可能會因未發現的債務而蒙受損失，而這些債務不在我們可能從賣方獲得的賠償範圍之內。此外，我們可能無法以有效、及時和無中斷的方式將收購的人員、技術和運營成功整合到我們現有的業務中。許可證內和收購交易還可能轉移管理層對日常職責的注意力，增加我們的費用，減少我們可用於運營和其他用途的現金。例如，我們於2020年7月完成了從Alexion製藥公司收購與ENPP1相關的特定專利權和其他特定資產。我們無法預測未來額外許可或收購的數量、時間或規模，也無法預測任何此類交易可能對我們的經營業績產生的影響。

如果我們無法為我們的候選技術和產品獲得、維護和執行專利保護，或者如果獲得的專利保護範圍不夠廣泛，我們的競爭對手可能會開發和商業化與我們相似或相同的技術和產品，我們成功開發和商業化我們的技術和候選產品的能力可能會受到不利影響。

我們的成功在很大程度上取決於我們是否有能力就我們開發的任何專有技術和候選產品獲得、維護和加強對我們可能單獨和與他人共同擁有的知識產權的保護，或者可能從美國和其他國家的其他人那裏獲得許可，特別是專利，這在很大程度上取決於我們是否有能力獲得、維護和加強對我們可能單獨和共同擁有的知識產權的保護。為了保護我們的專有地位，我們在美國和海外提交了與我們的業務非常重要的技術和候選產品相關的專利申請，並對與這些技術和候選產品相關的知識產權進行了授權。如果我們無法獲得、維持或執行任何專利技術或候選產品的專利保護，我們的業務、財務狀況、運營結果和前景可能會受到嚴重損害。

專利訴訟程序昂貴、耗時和複雜，我們可能無法以合理的成本或及時提交、起訴、維持、抗辯或許可所有必要或可取的專利申請。我們也有可能在獲得專利保護為時已晚之前，無法確定我們研發成果中的可申請專利的方面。此外，在某些情況下，我們無權控制專利申請的準備、提交和起訴，或維護、執行和捍衞專利，包括我們從第三方許可的技術。因此，這些許可內的專利和申請不得以符合我們業務最佳利益的方式進行準備、提交、起訴、維護、辯護和執行。

製藥和生物技術公司的專利地位通常高度不確定，涉及複雜的法律和事實問題，近年來一直是許多訴訟的主題。此外，美國以外的專利保護範圍是不確定的，外國的法律可能不會像美國的法律那樣保護我們的權利，反之亦然。例如，與美國法律相比，歐洲專利法對人體治療方法的專利性限制更多。對於擁有的和許可內的專利權，我們無法預測我們和我們的許可人目前正在申請的專利申請是否會在任何特定司法管轄區作為專利發佈，或者任何已發佈專利的權利主張是否會提供足夠的保護，使其不受競爭對手的影響。此外，我們可能不知道所有可能與我們的候選產品相關的第三方知識產權。此外，科學文獻中的發現發表往往落後於實際發現，美國和其他司法管轄區的專利申請通常在提交後18個月才發表，有時甚至根本不發表。因此，我們和我們的許可人都不能肯定地知道，我們或我們的許可人是第一個在我們現在或將來擁有或許可中的專利和專利申請中提出要求的發明的，或者是我們或我們的許可人第一個為此類發明申請專利保護的。因此，我們的專利權的頒發、範圍、有效性、可執行性和商業價值都具有高度的不確定性。此外，我們擁有的或未授權的待決和未來專利申請可能不會導致頒發保護我們的技術和候選產品的全部或部分專利。, 或者有效地阻止其他人將有競爭力的技術和產品商業化。美國和其他國家專利法或專利法解釋的變化可能會降低我們專利的價值以及我們獲得、保護、維護、捍衞和執行專利權的能力，縮小我們的專利保護範圍，更廣泛地説，可能會影響或縮小我們專利權的價值或範圍。

此外，我們或我們的許可人可能需要將現有技術提交給美國專利商標局(USPTO)進行第三方預發行，或捲入反對、派生、撤銷、複審、各方間審查、授予後審查或幹擾訴訟，挑戰我們的專利權或其他人的專利權。任何此類提交、訴訟或訴訟中的不利裁決可能會縮小我們專利權的範圍或使其無效，允許第三方將我們的技術或候選產品商業化，並在不向我們付款的情況下直接與我們競爭，或者導致我們無法在不侵犯第三方專利權的情況下製造或商業化藥物。如果我們的專利和專利申請提供的保護的廣度或強度受到威脅，無論結果如何，都可能會阻止公司與我們合作，授權、開發或商業化當前或未來的候選產品。

我們擁有或許可的專利產業包括專利申請，其中許多還處於起訴的早期階段。專利申請中要求的覆蓋範圍在專利發佈前可以大幅縮小，專利發佈後可以重新解釋其範圍。即使我們擁有或授權的專利申請以專利的形式發佈，它們也不能以能夠為我們提供任何有意義的保護、阻止競爭對手與我們競爭或以其他方式為我們提供任何競爭優勢的形式發佈。專利的頒發對於其發明性、範圍、有效性或可執行性並不是決定性的，我們擁有的和未授權的專利可能會在美國和國外的法院或專利局受到挑戰。此類挑戰可能導致獨佔性或經營自由的喪失，或專利主張全部或部分縮小、無效或無法執行，從而限制我們阻止他人使用類似或相同技術和產品或將其商業化的能力，或限制我們的技術和候選產品的專利保護期限。？即使最終結果對我們有利，這樣的訴訟也可能導致鉅額成本，並需要我們的管理層和員工投入大量時間。考慮到新產品候選產品的開發、測試和監管審查所需的時間，保護這些候選產品的專利可能會在這些候選產品商業化之前或之後不久到期。此外，我們的競爭對手可以通過以非侵權方式開發類似或替代技術或產品來規避我們擁有或授權的專利。因此，我們的專利組合可能沒有為我們提供足夠的權利來排除其他公司將與我們的任何候選技術和產品相似或相同的技術和產品商業化。

專利條款可能不足以在足夠長的時間內保護我們在候選產品上的競爭地位。

專利的壽命是有限的。在美國，如果及時支付所有維護費，專利的自然失效時間一般是從其最早的美國非臨時申請日期算起20年。可能會有各種各樣的延期，但專利的有效期及其提供的保護是有限的。即使獲得了涵蓋我們候選產品的專利，一旦專利有效期到期，我們也可能面臨來自競爭產品的競爭，包括仿製藥或生物仿製藥。考慮到新產品候選產品的開發、測試和監管審查所需的時間，保護這些候選產品的專利可能會在這些候選產品商業化之前或之後不久到期。因此，我們的專利組合可能沒有為我們提供足夠的權利來排除其他公司將與我們相似或相同的產品商業化。

如果我們不能以商業上合理的條款從第三方獲得許可，或未能履行我們在此類協議下的義務，我們的業務可能會受到損害。

我們可能有必要使用第三方的專利或專有技術將我們的產品商業化，在這種情況下，我們將被要求獲得這些第三方的許可。如果我們無法許可這些技術，或者如果我們被迫以不利的條款許可這些技術，我們的業務可能會受到實質性的損害。如果我們無法獲得必要的許可，我們可能無法開發或商業化受影響的候選產品，這可能會對我們的業務造成實質性損害，擁有此類知識產權的第三方可以尋求禁止我們銷售的禁令或我們方面支付版税和/或其他形式賠償的義務。即使我們能夠獲得許可，它也可能是非排他性的，從而使我們的競爭對手能夠使用向我們許可的相同技術。

如果我們無法獲得所需的第三方知識產權或保持現有的知識產權，我們可能需要花費大量的時間和資源來重新設計我們的技術、候選產品或製造方法，或者開發或許可替代技術，所有這些在技術或商業基礎上都可能是不可行的。如果我們無法做到這一點，我們可能無法開發或商業化受影響的技術和候選產品，這可能會嚴重損害我們的業務、財務狀況、運營結果和前景。

此外，如果我們未能履行任何許可協議下的義務，我們的交易對手可能有權終止這些協議，在這種情況下，我們可能無法開發、製造或營銷，或可能被迫停止開發、製造或營銷這些協議涵蓋的任何產品，或者可能面臨此類協議下的其他處罰。這種情況可能會對根據任何此類協議開發的候選產品的價值產生實質性的不利影響。終止這些協議或減少或取消我們在這些協議下的權利，或者限制我們在符合我們業務利益的情況下自由轉讓或再許可我們在此類協議下的權利，可能會導致我們不得不以不太有利的條款談判新的或恢復的協議，導致我們失去這些協議下的權利，包括我們對重要知識產權或技術的權利，或者阻礙、延遲或禁止依賴此類協議的一個或多個候選產品的進一步開發或商業化。

我們的候選產品可能會面臨來自生物仿製藥的競爭，這些生物仿製藥是通過一個簡短的監管途徑獲得批准的。

《患者保護和平價醫療法案》(Patient Protection And Affordable Care Act)經2010年《醫療保健和教育協調法案》(Health Care and Education Conciliation Act of 2010，簡稱ACA)修訂，其中包括一個副標題，名為《2009年生物製品價格競爭與創新法案》(Biologics Price競爭and Innovation Act of 2009，簡稱BPCIA)，該法案為與FDA批准的參考生物製品生物相似或可互換的生物製品創建了一條簡短的審批途徑。根據BPCIA，生物相似產品的申請必須在參考產品首次獲得FDA批准的四年後才能提交給FDA。此外，一種生物類似物的批准

自參考產品首次獲得批准之日起12年後，FDA才能使該產品生效。在這12年的獨佔期內，如果FDA批准競爭產品的完整生物製品許可證申請(BLA)，則另一家公司仍可能銷售該參考產品的競爭版本，該申請包含贊助商自己的臨牀前數據和充分且受控良好的臨牀試驗的數據，以證明另一家公司產品的安全性、純度和有效性。這項法律很複雜，FDA仍在解釋和實施。因此，其最終影響、實施和意義都存在不確定性。

我們認為，我們的任何候選產品，只要根據BLA被批准為生物製品，都應該有資格獲得12年的專營期。然而，由於國會的行動或其他原因，這種排他性可能會縮短，或者FDA不會將我們的候選產品視為競爭產品的參考產品，這可能會比預期更早地創造仿製藥競爭的機會。BPCIA的其他方面，其中一些可能會影響BPCIA的排他性條款，也是最近訴訟的主題。此外，一旦獲得批准，生物相似物將在多大程度上取代我們的任何一種參考產品，其方式類似於非生物製品的傳統仿製藥替代，目前還不清楚，這將取決於一些仍在發展中的市場和監管因素。

如果我們沒有為我們可能開發的任何候選產品獲得專利期延長，我們的業務可能會受到實質性的損害。

在美國，在某些情況下，涵蓋FDA批准的藥物的專利期限可能有資格根據1984年的《藥品價格競爭和專利期限恢復法》或《哈奇-瓦克斯曼法案》(Hatch-Waxman Act)申請延長專利期，作為對FDA監管審查過程中失去的專利期的補償。《哈奇-瓦克斯曼法案》(Hatch-Waxman Act)允許專利期限延長最多五年，但專利延期不能將一項專利的剩餘期限從產品批准之日起總共延長1400年。在那些有資格延長的專利中，只有一項專利可以延長，而且只有那些涉及批准的藥物、使用方法或製造方法的權利要求可以延長。歐洲和某些其他非美國司法管轄區也有類似的規定，以延長涵蓋獲批准藥物的專利的有效期。雖然在未來，如果我們的候選產品獲得FDA的批准，我們預計將為涵蓋這些候選產品的專利申請專利期限延長，但不能保證包括FDA在內的適用機構會同意我們對是否應該批准此類延長以及即使批准了延長的期限的評估。我們可能不會在美國或任何其他國家/地區獲得延長專利期的許可，例如，由於在測試階段或監管審查過程中未進行盡職調查、未能在適用的截止日期內提出申請、未能在相關專利到期前提出申請或未能滿足適用要求等。此外，政府當局提供的延期期限以及在任何此類延期期間的專利保護範圍都可能比我們要求的要短。如果我們無法獲得任何專利期的延長，或者任何此類延長的期限比我們要求的要短, 我們的競爭對手可能會在我們的專利權到期後獲得競爭產品的批准，我們的業務、財務狀況、運營結果和前景可能會受到實質性的損害。

美國和其他司法管轄區專利法的變化可能會降低專利的整體價值，從而削弱我們保護產品的能力。

美國專利法或專利法解釋的變化，包括《萊希-史密斯美國發明法》(Leahy-Smith America Invents Act)或《萊希-史密斯法案》(Leahy-Smith Act)等專利改革立法，都可能增加圍繞我們擁有或授權的專利申請的起訴以及維護、執行或保護我們擁有或授權的已授權專利的不確定性和成本。《萊希-史密斯法案》(Leahy-Smith Act)包括對美國專利法的一些重大修改。這些變化包括影響專利申請起訴方式的條款，重新定義現有技術，為競爭對手挑戰專利有效性提供更有效和更具成本效益的途徑，允許第三方在專利起訴期間向USPTO提交先前技術，以及在USPTO管理的授予後程序(包括授予後審查、各方之間審查和派生程序)中攻擊專利有效性的附加程序。假設可專利性的其他要求得到滿足，在2013年3月之前，在美國，最先發明所要求保護的發明的人有權獲得專利，而在美國以外，最先提交專利申請的人有權獲得專利。2013年3月之後，根據《萊希-史密斯法案》(Leahy-Smith Act)，美國過渡到先申請制度，在這種制度下，假設可專利性的其他法定要求得到滿足，第一個提交專利申請的發明人將有權獲得一項發明的專利，無論第三方是否最先發明所要求的發明。因此，《萊希-史密斯法案》及其實施可能會增加圍繞我們專利申請的起訴以及我們已授權專利的執行或保護的不確定性和成本，所有這些都可能對我們的業務、財務狀況產生實質性的不利影響。, 經營成果及前景展望。

此外，企業在生物製品和藥品開發和商業化方面的專利地位尤其不確定。美國最高法院最近的裁決縮小了在某些情況下可獲得的專利保護範圍，並在某些情況下削弱了專利所有者的權利。這一系列事件在專利獲得後的有效性和可執行性方面造成了不確定性。根據美國國會、聯邦法院和美國專利商標局未來的行動，管理專利的法律和法規可能會以不可預測的方式發生變化，這可能會對我們的專利權以及我們未來保護、捍衞和執行專利權的能力產生實質性的不利影響。

根據貝赫-多爾法案，聯邦政府保留在其財政援助下生產的發明的某些權利。聯邦政府出於自身利益保留了“非排他性的、不可轉讓的、不可撤銷的、已付清的許可證”。貝赫-多爾法案也為聯邦機構提供了“遊行權利”。進入權允許政府在特定情況下要求承包商或專利所有權繼承人向“負責任的一個或多個申請人”授予“非排他性、部分排他性或排他性許可”。如果專利所有者拒絕這樣做，政府可以自己授予許可。我們在某些研發方面與多所大學合作。雖然我們的政策是避免讓我們的大學合作者參與存在聯邦資金可能被混合的風險的項目，但我們不能確定任何共同開發的知識產權將不受貝赫-多爾法案(Bayh-Dole Act)規定的政府權利的影響。如果在未來，我們共同擁有或在許可中擁有對我們的業務至關重要的技術，而該技術是全部或部分由受貝赫-多爾法案約束的聯邦資金開發的，我們強制執行或以其他方式利用涵蓋此類技術的專利的能力可能會受到不利影響。

雖然我們或我們的許可人目前沒有捲入任何訴訟，但我們可能會捲入保護或執行我們的專利或其他知識產權的訴訟，這可能是昂貴、耗時和不成功的。

競爭對手和其他第三方可能侵犯、挪用或以其他方式侵犯我們或我們的許可方頒發的專利或其他知識產權。如果侵權者沒有為其產品中使用的組件做廣告，可能很難檢測到侵權者。此外，可能很難或不可能獲得競爭對手產品侵權的證據。為了反擊侵權或盜用，我們或我們的許可方可能需要提交侵權、挪用或其他與知識產權相關的索賠，這可能既昂貴又耗時，並可能分散我們的管理人員和科學人員的注意力。我們不能保證我們有足夠的財政或其他資源來提起和追查這類侵權索賠，這些索賠通常要持續數年才能結案。我們對被認定的侵權者提出的任何索賠都可能促使這些當事人對我們提出反訴，聲稱我們侵犯、挪用或以其他方式侵犯了他們的知識產權。

此外，在專利侵權訴訟中，此類當事人可以反訴我們或我們的許可人聲稱的專利無效或不可執行。在美國的專利訴訟中，被告聲稱無效或不可執行的反訴是司空見慣的。質疑有效性的理由可能是據稱未能滿足幾項法定要求中的任何一項，包括缺乏新穎性、明顯或無法實施。不可執行性主張的理由可能是有人在起訴期間向美國專利商標局隱瞞了相關信息，或者做出了誤導性的陳述。第三方可以向美國或國外的行政機構提出此類索賠，即使在訴訟範圍之外也是如此。這類機制包括重新審查、授予後複審、當事各方複審、幹預訴訟、派生訴訟，以及外國司法管轄區的同等訴訟，如反對訴訟。在法律上斷言無效和不可執行之後，結果是不可預測的。同樣，如果我們或我們的許可人主張商標侵權，法院可能會裁定我們或我們的許可人聲稱的商標無效或不可執行，或者我們或我們的許可人聲稱商標侵權的一方對相關商標擁有更高的權利。在這種情況下，我們最終可能被迫停止使用此類商標，這可能會嚴重損害我們的業務，並對我們在市場上的地位產生負面影響。

任何此類訴訟的不利結果可能會使我們擁有或許可的一項或多項專利面臨被宣佈無效或狹義解釋的風險，可能使我們擁有的或許可內的任何專利申請面臨無法產生已頒發專利的風險，並可能限制我們或我們的許可人針對這些方或其他競爭對手主張這些專利的能力，並限制或排除我們排除第三方開發和商業化類似或競爭產品的能力。法院也可以拒絕阻止第三方在訴訟中使用爭議技術，理由是我們擁有或授權的專利不包括此類技術。即使我們認定侵權，法院也不能命令第三方停止使用有爭議的技術，而是隻判給我們金錢賠償，這可能不是足夠的補救措施。此外，由於知識產權訴訟需要披露大量資料，因此在這類訴訟中，我們的一些機密資料或商業祕密可能會因披露而受到損害。也可能會公佈聽證會、動議或其他臨時程序或事態發展的結果。如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，可能會對我們普通股的價格產生實質性的不利影響。上述任何條款都可能允許第三方開發和商業化競爭技術和產品，並對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。

由第三方引起或由我們提起或由美國專利商標局宣佈的幹擾或派生程序可能是確定與我們的專利或專利申請有關的發明優先權所必需的。不利的結果可能要求我們停止使用相關技術，或者試圖從勝利方那裏獲得授權。如果勝利方不以商業上合理的條款向我們提供許可，或者根本不向我們提供許可，或者如果提供了非排他性許可，而我們的競爭對手獲得了相同的技術，我們的業務可能會受到損害。我們對訴訟或幹預或派生訴訟的辯護可能會失敗，即使成功，也可能導致鉅額成本，並分散我們的管理層和其他員工的注意力。此外，與訴訟相關的不確定性可能對我們籌集資金以繼續我們的臨牀試驗、繼續我們的研究計劃、從第三方獲得必要的技術許可或建立開發合作伙伴關係以幫助我們將我們的候選產品推向市場的能力產生實質性的不利影響。

第三方可能會提起法律訴訟，指控我們侵犯、挪用或以其他方式侵犯他們的知識產權，其結果將是不確定的，並可能對我們的業務成功產生實質性的不利影響。

我們的商業成功取決於我們和我們的合作者在不侵犯、挪用或以其他方式侵犯第三方知識產權和專有權利的情況下開發、製造、營銷和銷售我們的候選產品和使用我們的專有技術的能力。在製藥和生物技術行業，有相當多的專利和其他知識產權訴訟。我們可能會參與或威脅與我們的技術和產品候選產品的知識產權相關的對抗性訴訟或訴訟，包括幹擾訴訟、授權後審查、各方之間的審查、美國專利商標局的派生訴訟，以及外國司法管轄區的類似訴訟，例如歐洲專利局的反對訴訟。在我們正在尋求開發候選者的領域中，存在着大量由第三方擁有的美國和外國頒發的專利和未決的專利申請。隨着製藥和生物技術行業的擴張和更多專利的頒發，我們可能確定的技術或產品候選可能會受到侵犯第三方專利權的指控的風險增加。

提起訴訟或有爭議的訴訟程序的法律門檻較低，因此即使勝訴概率較低的訴訟或訴訟程序也可能被提起，並需要大量資源進行辯護。訴訟和有爭議的訴訟程序也可能是昂貴和耗時的，而我們在這些訴訟程序中的對手可能有能力投入比我們更多的資源來起訴這些法律行動。如果我們的產品候選產品接近商業化，並且隨着我們獲得與上市公司相關的更大知名度，捲入此類訴訟和訴訟的風險可能會增加。第三方可能會根據現有專利或未來可能授予的專利向我們提出侵權索賠，而不管是非曲直。即使我們努力搜索我們的產品或候選產品可能侵犯的第三方專利，我們也可能無法成功找到我們的產品或候選產品可能侵權的專利。我們可能不知道所有這些可能與我們的技術和產品候選及其用途相關的知識產權，或者我們可能錯誤地得出第三方知識產權無效或我們的活動和候選產品沒有侵犯此類知識產權的錯誤結論。因此，我們不能確定我們的技術和產品候選，或我們的開發和商業化，不會也不會侵犯、挪用或以其他方式侵犯任何第三方的知識產權。

第三方可能會斷言我們在未經授權的情況下使用他們的專有技術。可能存在與發現、使用或製造我們可能確定的或與我們的技術相關的候選產品的第三方專利或專利申請，這些專利或專利申請要求材料、配方或方法(例如製造方法或治療方法)。由於專利申請可能需要數年時間才能發佈，因此可能存在當前正在處理的專利申請，這些申請可能會導致我們可能確定的候選產品可能侵犯的已頒發專利。此外，第三方未來可能會獲得專利，並聲稱使用我們的技術侵犯了這些專利。此外，如上所述，可能存在我們不知道的現有專利，或者我們錯誤地斷定現有專利無效或未被我們的活動侵犯。如果有管轄權的法院持有任何第三方專利，例如涵蓋我們可能識別的候選產品的製造過程、製造過程中形成的任何分子或任何最終產品本身，則任何此類專利的持有者可能能夠阻止我們將該候選產品商業化的能力，除非我們根據適用專利獲得許可，或者直到該等專利到期。

對我們提出索賠的各方可能會獲得禁令或其他公平救濟，這可能會有效地阻礙我們進一步開發和商業化我們可能確定的候選產品的能力。對這些索賠的辯護，無論其是非曲直，都將涉及鉅額訴訟費用，並將大量轉移我們業務中的員工資源。如果針對我們的侵權索賠成功，我們可能需要支付大量損害賠償金，包括故意侵權的三倍損害賠償金和律師費、支付特許權使用費、重新設計我們的侵權產品或從第三方獲得一個或多個許可，這可能是不可能的，或者需要大量的時間和金錢支出。

我們可以選擇獲得許可，或者，如果我們被發現侵犯、挪用或以其他方式侵犯了第三方的知識產權，我們還可能被要求獲得該第三方的許可，以繼續開發、製造和營銷我們的技術和候選產品。但是，我們可能無法以商業上合理的條款或根本無法獲得任何所需的許可。即使我們能夠獲得許可，它也可能是非排他性的，從而使我們的競爭對手和其他第三方能夠訪問向我們許可的相同技術，並可能要求我們支付大量許可和版税。我們可能會被迫(包括法院命令)停止開發、製造和商業化侵權技術或產品。此外，如果我們被發現故意侵犯專利或其他知識產權，並可能被迫賠償我們的客户或合作者，我們可能被判對重大金錢損害負責，包括三倍損害賠償和律師費。侵權的發現可能會阻止我們將候選產品商業化，或者迫使我們停止一些業務運營，這可能會對我們的業務造成實質性的損害。此外，我們可能被迫重新設計我們的候選產品，尋求新的監管批准，並根據合同協議賠償第三方。有關我們盜用第三方機密信息或商業祕密的指控可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生類似的重大不利影響。

如果我們的商標和商號沒有得到充分的保護，那麼我們可能無法在我們感興趣的市場上建立知名度，我們的業務可能會受到不利影響。

雖然我們試圖保護我們在美國和其他國家使用的商標和商號，但我們可能無法獲得註冊或以其他方式保護這些商標和商號，我們需要這些商標和商號在我們感興趣的市場以及潛在合作伙伴或客户中建立知名度。我們的商標依賴於註冊和普通法保護。我們的註冊或未註冊的商標或商號可能會受到挑戰、侵犯、稀釋或宣佈為通用商標，或被認定為侵犯了其他商標。有時，競爭對手可能會採用與我們類似的商標和商號，從而阻礙我們建立品牌標識的能力，並可能導致市場混亂。此外，其他註冊商標或包含我們註冊或未註冊商標變體的商標所有者可能會提出商標侵權索賠。如果我們無法保護我們的商標和商號權利，我們可能會被阻止使用此類商標和名稱，除非我們簽訂適當的版税、許可或共存協議，這些協議可能無法獲得，也可能無法以商業合理的條款獲得。

在商標註冊過程中，我們可能會收到拒絕。雖然我們將有機會迴應這些拒絕，但我們可能無法克服這些拒絕。此外，在美國專利商標局和許多外國司法管轄區的類似機構中，第三方有機會反對未決的商標申請，並尋求取消註冊商標。可能會對我們的商標提起反對或取消訴訟，我們的商標可能無法繼續存在。在提供我們產品的每個國家/地區，可能都無法獲得或尋求有效的商標保護。我們計劃在美國使用的任何產品名稱都必須得到FDA的批准，無論我們是否已經註冊或申請將其註冊為商標。FDA通常會對擬議的產品名稱進行審查，包括評估可能與其他產品名稱混淆的可能性。如果FDA反對我們建議的任何產品名稱，我們可能需要花費大量額外資源來確定一個符合適用商標法、不侵犯第三方現有權利併為FDA接受的可用替代名稱。如果我們不能根據我們的商標和商號建立名稱認可，我們可能無法有效地競爭，我們的業務可能會受到不利影響。

知識產權訴訟或其他與知識產權有關的法律程序可能會導致我們花費大量資源，分散我們人員的正常職責。

即使解決方案對我們有利，與知識產權索賠相關的訴訟或其他法律程序也可能導致我們產生鉅額費用，並可能分散我們的技術和管理人員的正常責任。此外，可能會公開宣佈聽證會、動議或其他臨時程序或事態發展的結果，如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，可能會對我們普通股的價格產生重大不利影響。此類訴訟或訴訟可能大幅增加我們的運營虧損，並減少可用於開發活動或任何未來銷售、營銷或分銷活動的資源。我們可能沒有足夠的財政或其他資源來充分地進行這類訴訟或法律程序。我們的一些競爭對手可能比我們更有效地承擔這類訴訟或訴訟的費用，因為他們有更多的財政資源，而且由於他們的知識產權組合更成熟和發展，他們在這類訴訟中也可能具有優勢。知識產權訴訟或其他訴訟的發起和繼續帶來的不確定性可能會損害我們在市場上的競爭能力。

獲得和維持專利保護有賴於遵守政府專利機構提出的各種程序、文件提交、費用支付和其他要求，如果不符合這些要求，我們的專利保護可能會減少或取消。

在我們的專利和專利申請的有效期內，必須分幾個階段或每年向美國專利商標局和外國專利代理機構支付定期維護、續展和年金費用以及任何已頒發和待處理的專利申請的各種其他政府費用。美國專利商標局和各種外國政府專利機構要求在專利申請過程中遵守一些程序、文件、費用支付和其他類似規定。在某些情況下，我們依賴我們的許可合作伙伴向相關專利代理機構支付這些費用，或遵守其程序和文件規則。關於我們的專利，我們依靠年金服務、外部公司和外部律師提醒我們到期日，並在我們指示他們這樣做後付款。雖然在許多情況下，疏忽可以通過支付滯納金或根據適用規則通過其他方式得到補救，但在某些情況下，不遵守規定可能會導致專利或專利申請被放棄或失效，從而導致相關司法管轄區的專利權部分或全部喪失。可能導致專利或專利申請被放棄或失效的不合規事件包括未能在規定的期限內對官方行動做出迴應，未支付費用，以及未適當合法化和提交正式文件。在這種情況下，潛在的競爭者可能會以相似或相同的產品或技術進入市場。如果我們或我們的許可方未能保留涵蓋我們候選產品的專利和專利申請，將對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。

如果我們未能履行我們當前和未來與第三方的知識產權許可和融資安排中的義務，或者我們與許可方的業務關係受到幹擾，我們可能會失去對我們的業務非常重要的知識產權。

我們與耶魯大學簽署了一項許可協議，該協議為我們的主要候選產品INZ-701提供了基礎知識產權。本許可協議向我們強加了勤奮、開發和商業化時間表，以及里程碑式的付款、特許權使用費、保險和其他義務。如果我們未能履行此類義務，包括實現特定的里程碑事件，耶魯可能有權終止許可協議或要求我們授予他們某些權利，在這種情況下，我們可能無法開發、製造或營銷我們從他們那裏獲得許可的知識產權所涵蓋的任何產品，並可能面臨其他處罰。任何此類事件都可能對根據任何此類協議開發的任何候選產品的價值產生重大不利影響。

出於各種目的，我們可能會與第三方簽訂額外的許可和資金安排，這可能會對我們施加類似的義務。終止這些協議或減少或取消我們在這些協議下的權利可能會導致我們不得不以不太有利的條款談判新的或恢復的協議，或者導致我們失去這些協議下的權利，包括我們對重要知識產權或技術的權利，這將對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。雖然我們仍面臨與這些協議相關的所有風險，但我們不能阻止第三方也訪問這些技術。此外，我們的執照可能會限制我們未來的商業機會。

除上述風險外，我們未來許可的知識產權可能包括第三方擁有的知識產權下的再許可，在某些情況下可能會通過多個級別。因此，我們許可人的行為可能會影響我們使用再許可知識產權的權利，即使我們遵守了許可協議下的所有義務。如果我們的許可人或任何上游許可人未能履行其根據協議承擔的義務(根據這些協議，他們獲得了轉授給我們的權利)，或者如果此類協議被終止或修改，我們開發和商業化我們候選產品的能力可能會受到嚴重損害。

此外，我們目前根據哪些協議從第三方獲得知識產權或技術許可是複雜的，此類協議中的某些條款可能會受到多種解釋的影響。任何可能出現的合同解釋分歧的解決可能會縮小我們認為是我們對相關知識產權或技術的權利的範圍，或者增加我們認為是我們在相關協議下的財務或其他義務，這兩種情況中的任何一種都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。此外，如果圍繞我們許可的知識產權的爭議妨礙或削弱我們以商業上可接受的條款維持現有許可安排的能力，我們可能無法成功開發和商業化受影響的技術和候選產品，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。

此外，許可人可以保留起訴和捍衞我們被許可的知識產權的權利，在這種情況下，我們將依賴我們的許可人來控制我們所有被許可和再許可的知識產權的起訴、維護和執行，即使我們確實擁有這樣的權利，我們也可能需要我們的許可人和上游許可人的合作，但這可能不會實現。例如，根據與耶魯的許可協議，該協議下的任何專利申請和頒發的專利仍屬於耶魯的財產，耶魯有權選擇專利律師。許可方可能決定不對其他公司提起訴訟，也可能不像我們那樣積極地提起訴訟。如果我們或我們的許可人不能有效地起訴、維護和執行我們許可和再許可的知識產權，我們的業務可能會受到不利影響。

我們當前或未來的許可方可能依賴第三方顧問或合作者，或依賴第三方的資金，因此我們的許可方不是我們正在許可的專利和專利申請的唯一和獨家所有者。如果其他第三方擁有我們授權的專利或專利申請的所有權，他們可能會將這些專利授權給我們的競爭對手，而我們的競爭對手可以銷售與之競爭的產品和技術。這可能會對我們的競爭地位、業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。

儘管我們盡了最大努力，但我們的許可方可能會得出結論，我們嚴重違反了許可協議，因此可能會終止許可協議，從而使我們無法開發和商業化這些許可協議涵蓋的候選產品和技術。如果這些許可證內的產品被終止，或者基礎知識產權未能提供預期的排他性，競爭對手將有權尋求監管部門的批准，並將與我們相同的產品和技術推向市場。這可能會對我們的競爭地位、業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。

在世界各國申請、起訴和捍衞候選產品專利的費用將高得令人望而卻步，而且外國法律可能無法像美國法律那樣保護我們的權利。此外，一些國家的法律對知識產權的保護程度不及美國的聯邦和州法律，即使名義上有這樣的保護，也可能缺乏對此類知識產權的司法和政府執法。因此，我們可能無法阻止第三方在美國以外的所有國家實施我們的發明，或在美國或其他司法管轄區銷售或進口使用我們的發明製造的產品。競爭對手可以在我們沒有獲得專利保護的司法管轄區使用我們的技術來開發自己的產品，此外，還可以將其他侵權產品出口到我們擁有專利保護或許可證但執法力度不如美國的地區。這些產品可能會與我們的產品競爭，而我們的專利或其他知識產權可能不能有效或不足以阻止它們競爭。

許多公司在外國司法管轄區保護和捍衞知識產權方面遇到了重大問題。某些國家的法律制度，特別是某些發展中國家的法律制度，不贊成實施專利、商業祕密和其他知識產權保護，特別是與生物技術產品有關的保護，這可能使我們很難阻止侵犯我們的專利或銷售侵犯我們的知識產權和專有權利的競爭產品。此外，某些司法管轄區不會對構成新治療方法的發明給予同等程度或完全的保護。

在外國司法管轄區強制執行我們的知識產權和專有權利的訴訟可能會導致巨大的成本，轉移我們對業務其他方面的努力和注意力，可能會使我們的專利面臨被無效或狹隘解釋的風險，可能會使我們的專利申請面臨無法頒發的風險，並可能引發第三方對我們提出索賠。我們可能不會在我們發起的任何訴訟中獲勝，而且所判給的損害賠償或其他補救措施(如果有的話)可能沒有商業意義。因此，我們在世界各地強制執行我們的知識產權和專有權利的努力可能不足以從我們開發或許可的知識產權中獲得顯著的商業優勢。

許多國家都有強制許可法，根據這些法律，專利權所有人可能會被強制授予第三方許可。此外，許多國家限制專利對政府機構或政府承包商的可執行性。在這些國家，專利所有人的補救措施可能有限，這可能會大幅降低此類專利的價值。如果我們或我們的任何許可人被迫向第三方授予與我們業務相關的任何專利的許可，我們的競爭地位可能會受到損害，我們的業務、財務狀況、運營結果和前景可能會受到不利影響。

我們可能會受到質疑我們的專利和其他知識產權的發明權或所有權的索賠。

我們或我們的許可人可能會要求前僱員、合作者或其他第三方作為發明人或共同發明人在我們擁有或許可的專利、商業祕密或其他知識產權中擁有權益。例如，我們或我們的許可方可能因參與開發我們候選產品的員工、顧問或其他人的義務衝突而產生庫存糾紛。可能有必要提起訴訟，以對抗這些或其他挑戰庫存或我們或我們的許可人對我們擁有或許可的專利、商業祕密或其他知識產權的所有權的索賠。如果我們或我們的許可方未能為任何此類索賠辯護，除了支付金錢損害賠償外，我們還可能失去寶貴的知識產權，例如對我們的候選產品非常重要的知識產權的獨家所有權或使用權。即使我們成功地反駁了這類索賠，訴訟也可能導致鉅額成本，並分散管理層和其他員工的注意力。上述任何一項都可能對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景產生重大不利影響。

我們可能會受到第三方的索賠，聲稱我們的員工、顧問或承包商錯誤地使用或披露了第三方的機密信息，或者我們錯誤地使用或披露了他們現任或前任僱主的所謂商業祕密，或者聲稱我們挪用了他們的知識產權，或者聲稱我們擁有我們自己的知識產權。

我們的許多員工、顧問和承包商以前受僱於大學或其他製藥或生物技術公司，包括我們的競爭對手或潛在競爭對手。儘管我們盡力確保我們的員工、顧問和承包商在為我們工作時不使用他人的專有信息或專有技術，但我們可能會被指控這些個人或我們使用或披露了任何此類個人的現任或前任僱主的知識產權，包括商業祕密或其他專有信息。為了反駁這些指控，可能有必要提起訴訟。

此外，雖然我們的政策是要求可能參與知識產權開發的員工、顧問和承包商簽署將此類知識產權轉讓給我們的協議，但我們可能無法與實際上開發我們視為自己的知識產權的每一方簽署此類協議。我們與他們的知識產權轉讓協議可能不會自動執行或可能被違反，我們可能被迫向第三方提出索賠，或為他們可能對我們提出的索賠進行抗辯，以確定我們認為是我們知識產權的所有權。這類索賠可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。

如果我們不能起訴或辯護任何此類索賠，除了支付金錢賠償外，我們還可能失去寶貴的知識產權或人員，這可能會對我們的競爭業務地位和前景產生實質性的不利影響。此類知識產權可以授予第三方，我們可能需要從該第三方獲得許可才能將我們的技術或產品商業化，該許可可能無法以商業合理的條款獲得，或者根本不存在，或者該許可可能是非排他性的。即使我們成功地起訴或抗辯這類索賠，訴訟也可能導致鉅額費用，並分散我們管理層和員工的注意力。

如果我們不能保護我們的商業祕密的機密性，我們的商業和競爭地位就會受到損害。

除了為我們的一些候選技術和產品申請專利外，我們還依靠商業祕密和保密協議來保護我們的非專利專有技術、技術和其他專有信息，以保持我們的競爭地位。我們尋求保護我們的商業祕密和其他專有技術，部分是通過與有權接觸這些祕密的各方簽訂保密協議，例如我們的員工、公司合作者、外部科學合作者、合同研究組織、合同製造商、顧問、顧問和其他第三方。我們還與我們的員工和顧問簽訂保密和發明或專利轉讓協議，但我們不能保證我們已經與可能或曾經接觸到我們的商業祕密或專有技術的每一方簽訂了此類協議。儘管做出了這些努力，但任何一方都可能違反協議，泄露我們的專有信息，包括我們的商業祕密，而我們可能無法就此類違規行為獲得足夠的補救措施。偵測商業祕密的泄露或挪用，並追究當事人非法披露或挪用商業祕密的指控，難度大、費用高、耗時長，結果不可預測。此外，美國國內外的一些法院不太願意或不願意保護商業祕密。如果我們的任何商業祕密是由競爭對手或其他第三方合法獲取或獨立開發的，我們將無權阻止他們或他們向其傳達信息的人使用該技術或信息與我們競爭。如果我們的任何商業祕密被泄露給競爭對手或其他第三方，或由競爭對手或其他第三方獨立開發，我們的競爭地位將受到實質性和不利的損害。

我們的知識產權對未來的保護程度是不確定的，因為知識產權有其侷限性，可能無法充分保護我們的業務或使我們能夠保持競爭優勢。例如：

如果這些事件中的任何一個發生，都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。

即使我們完成了必要的臨牀前研究和臨牀試驗，FDA、EMA和類似外國機構的上市審批過程也是昂貴、耗時和不確定的，可能會阻止我們獲得我們開發的任何候選產品的商業化批准。如果我們無法獲得或延遲獲得所需的監管批准，我們將無法將我們開發的候選產品商業化或延遲商業化，我們的創收能力將受到嚴重損害。

我們開發的任何候選產品以及與其開發和商業化相關的活動，包括設計、測試、製造、安全、功效、記錄保存、標籤、儲存、審批、廣告、促銷、銷售和分銷，都受到FDA和美國的其他監管機構、歐盟的EMA和其他監管機構以及其他國家類似機構的全面監管。如果未獲得候選產品的營銷批准，我們將無法在特定司法管轄區將候選產品商業化。我們尚未獲得任何司法管轄區監管機構批准銷售任何候選產品。我們在提交和支持獲得市場批准所需的申請方面的經驗有限，預計將依賴第三方合同研究機構在這一過程中提供協助。要獲得監管部門的批准，需要向各個監管機構提交廣泛的臨牀前和臨牀數據以及支持信息，以確定生物製劑候選藥物的安全性、純度和效力。要獲得監管批准，還需要向相關監管機構提交有關產品製造過程的信息，並由相關監管機構檢查製造設施。我們開發的任何候選產品可能沒有效果，可能只是中等效果，或者可能被證明具有不良或意外的副作用、毒性或其他特徵，從而妨礙我們獲得市場批准，或者阻止或限制商業使用。

無論是在美國還是國外，獲得市場批准的過程都是昂貴的，如果需要額外的臨牀試驗，可能需要多年時間，如果真的獲得了批准，而且可能會根據各種因素而有很大的不同，包括所涉及的候選產品的類型、複雜性和新穎性。開發期間市場審批政策的改變、附加法規或法規的修改或對每個提交的產品申請的監管審查的改變，都可能導致延遲批准或拒絕申請。FDA、EMA和其他國家的類似機構在審批過程中擁有相當大的自由裁量權，可以拒絕接受任何申請，也可以決定我們的數據不足以獲得批准，需要進行額外的臨牀前、臨牀或其他研究。此外，對臨牀前和臨牀試驗數據的不同解釋可能會延遲、限制或阻止候選產品的上市批准。我們最終獲得的任何營銷批准都可能是有限的，或受到限制或批准後的承諾，從而使批准的產品在商業上不可行。

如果我們在獲得批准方面遇到延誤，或者我們開發的任何候選產品未能獲得批准，這些候選產品的商業前景可能會受到損害，我們的創收能力將受到嚴重損害。

如果不能在外國司法管轄區獲得營銷批准，我們開發的任何候選產品都將無法在這些司法管轄區銷售，這反過來又會嚴重削弱我們創造收入的能力。

為了營銷和銷售我們在歐盟和許多其他外國司法管轄區開發的任何候選產品，我們或我們的合作者必須獲得單獨的營銷批准，並遵守眾多不同的法規要求。審批程序因國家而異，可能涉及額外的測試。獲得批准所需的時間可能與獲得FDA批准所需的時間有很大不同。美國以外的監管審批流程通常包括與獲得FDA批准相關的所有風險。此外，在美國以外的許多國家，要求產品在獲準在該國銷售之前，必須獲得報銷批准。我們或這些第三方可能無法及時獲得美國以外監管機構的批准(如果有的話)。FDA的批准並不確保其他國家或司法管轄區的監管機構批准，美國以外的一個監管機構的批准也不能確保其他國家或司法管轄區的監管機構或FDA的批准。在一個司法管轄區未能獲得批准，可能會對我們在其他司法管轄區獲得批准的能力產生負面影響。我們可能無法申請營銷批准，也可能無法獲得在任何司法管轄區將我們的產品商業化所需的批准，這將嚴重削弱我們的創收能力。

此外，2016年6月23日，英國選民投票贊成脱離歐盟，也就是通常所説的英國脱歐。經過曠日持久的談判，英國於2020年1月31日脱離歐盟。根據退出協議，有一個過渡期至2020年12月31日(最長可延長兩年)。首相表示，英國不會尋求將過渡期延長至2020年底之後。英國和歐盟之間達成貿易協定的談判一直在取得進展，但最近一直受到後期談判的邊緣政策的影響。如果在過渡期結束前沒有達成貿易協議，可能會出現重大的市場和經濟混亂。

由於英國醫藥產品的監管框架(涵蓋醫藥產品的質量、安全性和有效性、臨牀試驗、營銷授權、商業銷售和分銷)源自歐盟指令和法規，英國退歐可能會對英國未來適用於產品和候選產品的監管制度產生重大影響。由於英國退歐或其他原因導致的任何延遲獲得或無法獲得任何營銷批准，都可能迫使我們限制或推遲在英國為我們的候選產品尋求監管批准的努力，這可能會對我們的業務造成重大和實質性的損害。

FDA的快速通道指定實際上可能不會帶來更快的開發或監管審查或批准過程，也不能保證FDA批准我們的候選產品。

如果候選產品用於治療嚴重或危及生命的疾病，並且候選產品顯示出解決這種疾病未得到滿足的醫療需求的潛力，贊助商可以申請FDA快速通道認證。然而，快速通道指定並不能確保候選產品獲得市場批准或在任何特定的時間範圍內獲得批准。2020年9月，我們從FDA獲得了INZ-701治療ENPP1缺乏症的快速通道指定。然而，與傳統的FDA程序相比，我們可能不會經歷更快的開發過程、審查或批准。此外，如果FDA認為我們的臨牀開發項目的數據不再支持快速通道的指定，它可能會撤銷該指定。僅僅指定快速通道並不能保證符合FDA優先審查程序的資格。

FDA為我們的候選產品指定的突破性療法可能不會帶來更快的開發或監管審查或批准過程，也不會增加我們的候選產品獲得上市批准的可能性。

突破性療法被定義為一種旨在單獨或與一種或多種其他藥物聯合治療嚴重或危及生命的疾病或狀況的藥物，初步臨牀證據表明，該藥物可能在一個或多個臨牀重要終點顯示出比現有療法有實質性改善的效果，例如在臨牀開發早期觀察到的實質性治療效果。對於被指定為突破性療法的藥物和生物製品，FDA和試驗贊助商之間的互動和溝通可以幫助確定臨牀開發的最有效途徑，同時將無效控制方案中的患者數量降至最低。被FDA指定為突破性療法的藥物也有資格獲得加速批准。

指定為突破性療法是FDA的自由裁量權。因此，即使我們相信我們的候選產品之一符合被指定為突破性療法的標準，FDA也可能不同意，而是決定不做出這樣的指定。即使我們獲得突破性的治療指定，與根據FDA傳統程序考慮批准的藥物相比，收到候選產品的此類指定可能不會帶來更快的開發過程、審查或批准，也不能確保FDA的最終批准。此外，即使我們的一個或多個候選產品有資格成為突破性療法，FDA稍後也可能決定這些產品不再符合資格條件，或者決定FDA審查或批准的時間不會縮短。

FDA的優先審查指定可能不會帶來更快的監管審查或批准過程，而且無論如何，也不能保證FDA批准我們的候選產品。

如果FDA確定一種候選產品在治療方面取得了重大進展，或者提供了一種不存在適當療法的治療方法，FDA可能會指定該候選產品進行優先審查。優先審查指定意味着FDA審查申請的目標是6個月，而不是標準的10個月審查期限。我們可能會要求優先審查我們的某些候選產品。FDA在是否給予候選產品優先審查地位方面擁有廣泛的自由裁量權，因此，即使我們認為特定的候選產品有資格獲得這種指定或地位，FDA也可能決定不授予它。此外，與傳統的FDA程序相比，優先審查指定並不一定意味着更快的監管審查過程，也不一定會在批准方面帶來任何優勢。接受FDA的優先審查並不保證在六個月的審查週期內或之後獲得批准。

FDA的加速批准，即使我們的候選產品獲得批准，也可能不會帶來更快的開發或監管審查或審批過程，也不會增加我們的候選產品獲得上市批准的可能性。

如果一種產品治療了嚴重或危及生命的疾病，並且通常提供了比現有療法更有意義的優勢，那麼它可能有資格獲得加速批准。此外，它必須證明對生物標記物療效終點的影響，該終點合理地可能預測臨牀益處，或者對臨牀終點的影響，該終點可以比不可逆轉的發病率或死亡率(IMM)更早地被測量，而IMM合理地可能預測IMM或其他臨牀益處的效果。FDA或其他適用的監管機構就生物標記物療效終點是否合理地預測長期臨牀益處做出決定。

我們可能會使用FDA的加速審批程序來尋求我們的候選產品的批准。在尋求這種加速批准之前，我們將尋求FDA的反饋，否則將評估我們尋求和獲得這種加速批准的能力。作為批准的一項條件，FDA可能會要求獲得加速批准的候選藥物或生物製品的贊助商進行充分的、受控良好的上市後臨牀試驗。這些確證試驗必須以盡職調查完成，我們可能需要在這些上市後確證試驗中評估不同的或額外的終點。此外，FDA目前要求作為加速審批的條件預先審批促銷材料，這可能會對該產品的商業推出時間產生不利影響。

不能保證FDA會同意我們建議的任何生物標記物療效終點，也不能保證我們會決定尋求或提交NDA以獲得加速批准或任何其他形式的加速開發、審查或批准。同樣，不能保證在FDA反饋後，我們將繼續尋求或申請加速批准或任何其他形式的加速開發、審查或批准，即使我們最初決定這樣做。此外，如果我們決定提交加速審批或其他快速監管指定的申請，則不能保證此類提交或申請將被接受，或任何加速審批或批准將及時或根本不能得到批准。

此外，如上所述，對於獲得加速批准的藥物，FDA通常要求上市後進行驗證性試驗，以評估對IMM或其他臨牀益處的預期效果。這些驗證性試驗必須以盡職調查的方式完成。在這些上市後的確證試驗中，我們可能需要評估額外的或不同的臨牀終點。這些驗證性試驗可能需要比我們目前預期的更多的患者登記，並將導致額外的

成本，這可能比我們目前預計的成本要高。例如，如果驗證我們的候選產品的預期臨牀益處所需的試驗未能驗證此類益處，或者沒有顯示出足夠的臨牀益處來證明與該藥物相關的風險是合理的，則FDA可以撤回對根據加速審批途徑批准的候選產品的批准。如果其他證據顯示我們的候選產品在使用條件下不安全或有效，我們沒有盡職對我們的候選產品進行任何必要的審批後試驗，或者我們散佈與我們候選產品相關的虛假或誤導性宣傳材料，FDA也可能撤回批准。如果我們的候選產品未能獲得加速批准或任何其他形式的加速開發、審查或批准，或撤回候選產品，將導致候選產品商業化的時間更長，可能會增加候選產品的開發成本，並可能損害我們在市場上的競爭地位。

即使我們確實獲得了加速審批，我們也可能不會經歷更快的開發或監管審查或審批過程，而且獲得加速審批並不能保證FDA的最終批准。

我們可能無法獲得或維持INZ-701或我們為一個或多個適應症開發的任何其他候選產品的孤兒藥物獨家專利，即使我們這樣做了，這種獨家專利也可能不會阻止FDA或EMA批准其他競爭產品。

根據《孤兒藥品法》(Orphan Drug Act)，如果一種產品是用於治療罕見疾病或疾病的藥物或生物製劑，FDA可以將該產品指定為孤兒藥物。歐盟EMA對孤兒產品的審批也有類似的監管制度。一般來説，如果具有孤兒藥物稱號的候選產品隨後獲得了其具有該稱號的適應症的第一次上市批准，該產品有權享有一段市場排他期，這使得FDA或EMA不能批准同一產品在該段時間內的同一治療適應症的另一營銷申請。適用期限在美國為七年，在歐盟為十年。如果一種產品不再符合孤兒藥物指定的標準，特別是如果該產品的利潤足夠高，以至於市場排他性不再合理，那麼在歐盟的專營期可以縮短到六年。

FDA和EMA已經批准INZ-701用於治療ENPP1缺乏症的孤兒藥物。我們已經向FDA申請了INZ-701的孤兒藥物指定，以治療ABCC6缺乏症，但我們最初的申請沒有被批准。雖然我們已經收到了延長提交申請修正案的時間，但不能保證我們提交的任何修正案都會導致FDA批准INZ-701的ABCC6缺乏症孤兒藥物指定。

為了讓FDA授予我們的一種產品孤兒藥物獨家經營權，該機構必須發現，該產品被指定用於治療一種疾病或疾病，該疾病或疾病的患者人數每年在美國少於20萬人，或者在美國影響超過20萬人，並且沒有合理的預期，即開發和提供治療該疾病或疾病的生物製劑的成本將從該產品在美國的銷售中收回。為了讓EMA授予孤兒藥物稱號，我們必須確定該產品是用於診斷、預防或治療(1)在提出申請時在歐盟影響不超過萬分之五的危及生命或慢性衰弱的疾病，或(2)在歐盟出現危及生命、嚴重虛弱或嚴重和慢性的疾病，並且如果沒有激勵措施，該藥物在歐盟的銷售不太可能產生足夠的回報來證明必要的投資是合理的。對於這兩種情況，我們必須證明，沒有歐盟授權的令人滿意的診斷、預防或治療有關疾病的方法，或者，如果存在這種方法，藥物將對受該疾病影響的人產生重大益處。

FDA或EMA可能會得出結論，我們尋求孤兒藥物專營權的條件或疾病不符合適用標準。即使我們獲得了一種產品的孤兒藥物排他性，這種排他性也可能不能有效地保護該產品免受競爭，因為不同的產品可以在相同的條件下獲得批准。此外，即使在一種孤兒藥物獲得批准後，如果FDA得出結論認為，後者在臨牀上更優越，因為它被證明更安全、更有效，或者對患者護理做出了重大貢獻，那麼FDA隨後也可以批准同樣的產品用於相同的疾病。如果FDA或EMA確定指定請求存在重大缺陷，或者製造商不能保證足夠數量的產品來滿足患有這種罕見疾病或疾病的患者的需求，則孤兒藥物的排他性也可能喪失。

2017年8月3日，國會通過了FDA 2017年重新授權法案，簡稱FDARA。除其他事項外，FDARA將FDA先前存在的監管解釋編纂成法典，要求藥品贊助商證明孤兒藥物的臨牀優越性，否則該孤兒藥物與之前批准的治療同一罕見疾病的藥物相同，才能獲得孤兒藥物排他性。這項新立法推翻了先前的先例，即《孤兒藥品法》明確要求FDA承認孤兒專營期，無論其臨牀優勢如何。FDA可能會進一步重新評估《孤兒藥品法》及其法規和政策。我們不知道FDA是否、何時或如何在未來改變孤兒藥物法規和政策，也不確定任何變化可能如何影響我們的業務。根據FDA可能對其孤兒藥物法規和政策做出的改變，我們的業務可能會受到不利影響。

我們可能會為我們的一個或多個候選產品尋求罕見的兒科疾病稱號。但是，我們的一個或多個候選產品的BLA在獲得批准後可能不符合優先審查券的資格標準。

隨着2012年美國食品和藥物管理局(Food and Drug Administration，簡稱FDA)頒佈《安全與創新法案》(Food And Drug Administration Safety And Innovation Act)，國會授權FDA向符合法律規定標準的某些罕見兒科疾病產品申請的贊助商授予優先審查代金券。這一規定旨在鼓勵開發用於預防和治療某些罕見兒科疾病的新藥和生物製品。具體地説，根據這項計劃，贊助商如果獲得了一種藥物或生物製品的批准，可以獲得一張代金券，該代金券可以兑換成對其他產品的後續營銷申請進行優先審查的優惠券。在這項計劃下，贊助商可以獲得一張代金券，該代金券可以兑換成優先審查其他產品的後續營銷申請。獲得優先審查憑證的罕見兒科疾病藥物產品的發起人可以將該憑證轉讓(包括出售)給另一發起人。只要轉讓的贊助商尚未提交申請，在使用該憑證之前，該憑證可以被進一步轉移任意次數。

在本計劃中，“罕見兒科疾病”是指(A)一種嚴重或危及生命的疾病，其嚴重或危及生命的表現主要影響從出生到18歲的個人，包括通常被稱為新生兒、嬰兒、兒童和青少年的年齡段；以及(B)“孤兒藥物法”所指的罕見疾病或病症。

2020年9月，我們從FDA獲得了用於治療ENPP1缺乏症的INZ-701的兒科罕見疾病稱號。然而，FDA可能會認定INZ-701的BLA或我們的一個或多個其他候選產品在獲得批准後不符合優先審查代金券的資格標準。雖然對於那些在2020年9月30日之前沒有獲得指定資格的公司來説，獲得優先審查券的機會本應到期，但國會在那一天批准了短期延期。根據這些新的日落條款，2020年12月11日之後，FDA只有在贊助商擁有該藥物的名稱並且該名稱在2020年12月11日之前獲得批准的情況下，才能為批准的罕見兒科疾病產品申請頒發代金券。2022年12月11日之後，FDA可能不會授予任何優先審查券。參議院於2020年9月30日收到了《創造希望重新授權法案》，該法案提議將這些截止日期分別改為“2024年9月30日”和“2026年9月30日”，從而將“21世紀治療法案”中罕見兒科疾病指定和授予罕見兒科疾病優先審查憑證的授權期延長四年。“創造希望重新授權法案”於2020年9月30日在參議院獲得通過，該法案提議將截止日期分別改為“2024年9月30日”和“2026年9月30日”。然而，這樣的立法是否會成為法律還有待觀察。

即使我們或我們可能擁有的任何合作伙伴為我們開發的任何候選產品獲得營銷批准，批准條款和對我們產品的持續監管也可能需要大量資源支出，並可能限制我們或他們製造和營銷我們的產品的方式，這可能會嚴重削弱我們的創收能力。

我們獲得上市批准的任何候選產品，以及該產品的製造流程、批准後的臨牀數據、標籤、廣告和促銷活動，都將受到FDA、EMA和其他監管機構的持續要求和審查。這些要求包括提交安全和其他上市後信息和報告、註冊和上市要求、與質量控制、質量保證和相應的記錄和文件維護有關的cGMP要求，以及關於向醫生分發樣本和保存記錄的要求。即使候選產品獲得上市批准，批准也可能受到產品上市用途或批准條件的限制，或包含昂貴的上市後測試和監督要求，以監控產品的安全性或有效性。

因此，假設我們或我們可能擁有的任何合作者獲得了我們開發的一個或多個候選產品的營銷批准，我們和這些合作者以及我們和他們的合同製造商將繼續在所有合規領域(包括製造、生產、產品監控和質量控制)花費時間、金錢和精力。如果我們和這樣的合作者不能遵守審批後的監管要求，我們和這樣的合作者可能會被監管機構撤回對我們產品的營銷審批，我們或這樣的合作者營銷任何未來產品的能力可能會受到限制，這可能會對我們實現或維持盈利的能力產生不利影響。此外，遵守審批後法規的成本可能會對我們的業務、經營業績、財務狀況和前景產生負面影響。

我們獲得上市批准的任何候選產品都可能受到限制或退出市場，如果我們沒有遵守監管要求，或者如果我們的產品遇到意想不到的問題，當其中任何產品獲得批准時，我們可能會受到重大處罰。

FDA和其他監管機構密切監管產品的批准後營銷和促銷，以確保它們只針對批准的適應症銷售，並符合批准的標籤的規定。FDA和其他監管機構對製造商關於標籤外使用的溝通施加了嚴格的限制，如果我們不根據其批准的適應症銷售我們的產品，我們可能會受到FDA和其他聯邦和州執法機構(包括司法部)的標籤外營銷執法行動的影響。違反《聯邦食品、產品和化粧品法》(Federal Food，Product and Cosmetic Act)和包括《虛假索賠法》(False Claims Act)在內的與處方藥促銷和廣告相關的其他法規，也可能導致調查或指控違反聯邦和州醫療保健欺詐和濫用法律以及州消費者保護法。

此外，後來發現我們的產品、製造商或製造流程存在以前未知的問題，或未能遵守法規要求，可能會產生各種結果，包括：

任何政府對涉嫌違法的調查都可能需要我們花費大量的時間和資源來回應，並可能產生負面宣傳。上述任何事件或處罰的發生可能會抑制我們將開發的任何候選產品商業化的能力，並對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生不利影響。

監管改革可能會限制FDA在正常過程中參與監督和執行活動的能力，這可能會對我們的業務產生負面影響。

特朗普政府已經採取了幾項行政行動，包括髮布了一些行政命令，這可能會給FDA參與常規監管和監督活動的能力帶來重大負擔，或者以其他方式大幅推遲，比如通過制定規則、發佈指導意見以及審查和批准營銷申請來執行法規。例如，2017年1月30日，特朗普總統發佈了一項行政命令，適用於包括FDA在內的所有執行機構，要求在2017財年發佈的每一份擬議的規則制定或最終法規通知，該機構應確定至少兩項現有法規將被廢除，除非法律禁止。這些要求被稱為“二送一”條款。這項行政命令包括一項預算中立條款，要求2017財年所有新法規(包括被廢除的法規)的總增量成本不得超過零，但在有限情況下除外。在2018財年及以後，這項行政命令要求各機構確定法規，以抵消新法規帶來的任何增量成本。在管理辦公室內部信息和監管事務辦公室發佈的臨時指導意見中，特朗普政府在2017年2月2日發佈的臨時指導意見中表示，“二合一”條款可能不僅適用於機構法規，也可能適用於重要的機構指導文件。很難預測這些要求將如何實施，以及它們將在多大程度上影響FDA行使其監管權力的能力。最近，在2019年10月9日, 特朗普總統又發佈了一項行政命令(《關於通過改進機構指導文件促進法治的行政命令》)。該命令旨在確保機構指導文件不會建立具有法律約束力的要求，並指示每個機構撤銷其認為不應再有效的指導文件。如果這些行政行動限制了FDA在正常過程中參與監督和執行活動的能力，我們的業務可能會受到負面影響。

我們與醫療保健提供者、醫生和第三方付款人的關係將受到適用的反回扣、欺詐和濫用以及其他醫療法律法規的約束，這可能使我們面臨刑事制裁、民事處罰、合同損害、聲譽損害以及利潤和未來收入減少。

醫療保健提供者、醫生和第三方付款人在推薦和處方我們開發並獲得市場批准的任何候選產品時扮演着主要角色。我們未來與第三方付款人和客户的安排可能會使我們面臨廣泛適用的欺詐和濫用以及其他醫療法律法規，這些法律和法規可能會限制我們營銷、銷售和分銷我們獲得營銷批准的產品的業務或財務安排和關係。適用的聯邦和州醫療法律法規的限制包括：

由於這些法律範圍廣泛，而法定例外情況和可供選擇的避風港有限，我們的一些商業活動可能會受到一項或多項這類法律的挑戰。如果我們的運營被發現違反了上述任何法律或任何其他適用於我們的政府法規，我們可能會受到懲罰，包括民事和刑事處罰、損害賠償、罰款、被排除在聯邦醫療保險和醫療補助等政府醫療保健計劃之外、監禁以及縮減或重組我們的業務，任何這些都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生不利影響。

在歐盟，禁止向醫生提供福利或優勢，以誘導或鼓勵他們開處方、推薦、背書、購買、供應、訂購或使用醫藥產品。向醫生提供福利或優勢也受歐盟成員國國家反賄賂法律的管轄，例如英國《2010年反賄賂法》(British Briefit Act 2010)。違反這些法律可能會導致鉅額罰款和監禁。

在某些歐盟成員國，支付給醫生的款項必須公開披露。此外，與醫生達成的協議通常必須事先通知醫生的僱主、其主管專業組織和/或個別歐盟成員國的監管機構，並予以批准。這些要求在適用於歐盟成員國的國家法律、行業規範或專業行為準則中有所規定。不遵守這些要求可能會導致聲譽風險、公開譴責、行政處罰、罰款或監禁。

確保我們與第三方的業務安排符合適用的醫療法律和法規的努力將涉及大量成本。政府當局可能會得出結論，我們的商業行為，包括我們與醫生和其他醫療保健提供者的關係，可能不符合當前或未來涉及適用欺詐和濫用或其他醫療保健法律和法規的現行或未來法律、法規或判例法。如果我們的運營被發現違反了任何這些法律或任何其他可能適用於我們的政府法規，我們可能面臨重大的民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、被排除在政府資助的醫療保健計劃(如聯邦醫療保險和醫療補助)之外，以及我們的業務削減或重組。此外，防禦任何此類行動都可能代價高昂、耗時長，而且可能需要大量人力資源。因此，即使我們成功地抵禦了任何針對我們的此類訴訟，我們的業務也可能受到損害。如果我們預期與之開展業務的任何醫生或其他提供者或實體被發現不符合適用法律，他們可能會受到刑事、民事或行政制裁，包括被排除在政府資助的醫療保健計劃之外。他們根據這些法律承擔的責任可能導致重大成本或運營中斷，這可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。

當前和未來的法律可能會增加我們和任何合作者獲得市場批准並將我們的候選產品商業化的難度和成本，並影響我們或他們可能獲得的價格。

在美國和一些外國司法管轄區，有關醫療保健系統的立法和監管變更以及擬議的變更可能會阻止或推遲我們候選藥物的上市審批，限制或規範審批後活動，影響定價和報銷，並影響我們或任何合作者以盈利方式銷售或商業化我們或他們獲得營銷批准的任何候選產品的能力。特別是，美國聯邦和州一級已經並將繼續採取一些舉措，尋求降低醫療成本和提高醫療質量。我們預計，當前的法律，以及未來可能採取的其他醫療改革措施，可能會導致更嚴格的覆蓋標準，並對我們或任何合作者可能獲得的任何批准產品的價格造成額外的下行壓力。

在ACA中對我們業務具有潛在重要性的條款中，包括但不限於我們將我們的產品商業化的能力，以及我們可能獲得的任何經批准銷售的候選產品的價格，如下所示：

自ACA頒佈以來，還提出並通過了其他立法修改。這些變化包括2011年的預算控制法案(Budget Control Act)，該法案除其他外，導致從2013年4月開始的每個財年向提供者支付的聯邦醫療保險(Medicare)總金額減少了2%，由於隨後的立法修正案，除非國會採取額外行動，否則該法案將一直有效到2029年。CARE法案於2020年3月27日簽署成為法律，旨在為受新冠肺炎疫情影響的個人和企業提供財政支持和資源。該法案從2020年5月1日至2020年12月31日暫停了2%的醫療保險自動減支，並將自動減支延長了一年，至2030年，以抵消2020年取消自動減支帶來的額外費用。2012年的《美國納税人救濟法》(American納税人救濟法)減少了對幾類提供者的聯邦醫療保險(Medicare)支付，並將政府向提供者追回多付款項的訴訟時效從三年延長到五年。這些法律可能會導致聯邦醫療保險和其他醫療保健資金的進一步減少，並以其他方式影響我們可能獲得監管批准的任何候選產品的價格，或者任何此類候選產品的處方或使用頻率。此外，美國國會最近進行了幾次調查，並提出了州和聯邦立法，旨在提高產品定價的透明度，審查定價與製造商患者計劃之間的關係，降低聯邦醫療保險(Medicare)下產品的成本，並改革政府計劃產品的報銷方法。

我們預計，這些醫療改革，以及未來可能採取的其他醫療改革措施，可能會導致醫療保險和其他醫療資金的進一步減少，更嚴格的覆蓋標準，新的支付方法，以及我們為任何批准的產品獲得的價格和/或醫生因管理我們可能推向市場的任何批准的產品而獲得的報銷水平的額外下行壓力。報銷水平的降低可能會對我們收到的價格或我們產品的處方或管理頻率產生負面影響。醫療保險或其他政府計劃報銷的任何減少都可能導致私人支付者支付的類似減少。

ACA的一些條款尚未實施，ACA的某些方面受到了司法和國會的挑戰，特朗普政府也在努力廢除或取代ACA的某些方面。國會已經考慮了廢除或廢除並取代全部或部分ACA的立法。雖然國會還沒有通過全面的廢除立法，但兩項影響ACA下某些税收實施的法案已經簽署成為法律。TCJA包括一項條款，從2019年1月1日起廢除ACA對某些未能在一年的全部或部分時間內保持合格醫療保險的個人的基於税收的分擔責任支付，這通常被稱為“個人強制”。此外，2020年聯邦支出方案永久取消，從2020年1月1日起生效，ACA規定的對僱主贊助的高成本醫療保險和醫療器械税徵收的“凱迪拉克”税，以及從2021年1月1日起，還取消了醫療保險公司税。2018年兩黨預算法案等修訂了ACA，自2019年1月1日起生效，以彌合大多數醫療保險計劃的覆蓋缺口，即通常所説的“甜甜圈洞”。2018年7月，聯邦醫療保險和醫療補助服務中心(CMS)發佈了一項最終規則，允許根據ACA風險調整計劃進一步向某些ACA合格的健康計劃和醫療保險發行商收取和支付款項，以迴應聯邦地區法院關於CMS用來確定這種風險調整的方法的訴訟結果。

特朗普政府還採取了行政行動，破壞或推遲ACA的實施。例如，特朗普總統簽署了兩項行政命令，旨在推遲ACA某些條款的實施，或者以其他方式繞過ACA規定的一些醫療保險要求。一項行政命令指示根據ACA擁有權力和責任的聯邦機構放棄、推遲、授予豁免或推遲實施ACA的任何條款，這些條款將給各州、個人、醫療保健提供者、醫療保險公司或藥品或醫療器械製造商帶來財政或監管負擔。第二項行政命令終止了根據ACA向保險公司報銷的費用分攤補貼。幾個州的總檢察長提起訴訟，要求阻止政府終止補貼，但他們提出的限制令請求於2017年10月25日被加利福尼亞州的一名聯邦法官駁回。此外，CMS最近提出了一些法規，將在為個人和小團體市場的保險公司設定基準方面給予各州更大的靈活性，這可能會放鬆ACA對通過此類市場銷售的保險計劃所要求的基本健康福利。此外，2018年6月14日，美國聯邦巡迴上訴法院(U.S.Court of Appeals for the Federal Circuit)裁定，聯邦政府無需向第三方付款人支付超過120億美元的ACA風險走廊付款，這些付款人辯稱這些付款是欠他們的，美國最高法院正在本屆任期內對此進行審查。然而，2020年4月27日，美國最高法院推翻了聯邦巡迴法院的裁決，維持了國會拒絕提供此類風險走廊資金的決定。

此外，2018年12月14日，德克薩斯州北區的一名美國地區法院法官裁定，ACA的個人授權部分是ACA的一個基本且不可分割的特徵，因此，由於該授權作為TCJA的一部分被廢除，ACA的剩餘條款也是無效的。特朗普政府和CMS都表示，這項裁決不會立即生效，2018年12月30日，同一名法官發佈了一項命令，暫緩判決，等待上訴。考慮到這一判決，特朗普政府向上訴法院表示，它不反對下級法院的裁決。2019年7月10日，第五巡迴上訴法院聽取了該案的口頭辯論。2019年12月18日，該法院確認了下級法院的裁決，即ACA的個人授權部分違憲，並將案件發回地區法院重新考慮可分割性問題，並對ACA的條款進行補充分析。2020年1月21日，美國最高法院拒絕迅速審查這一決定。2020年3月3日，美國最高法院同意審理此案。隨後，在2020年6月25日，特朗普政府和一個由18個州組成的聯盟要求法院推翻整個ACA。該案的口頭辯論定於2020年11月10日舉行。目前尚不清楚這類訴訟以及其他廢除和取代ACA的努力將如何影響ACA和我們的業務。

我們將繼續評估ACA及其可能的廢除和取代對我們業務的影響。廢除和替代措施如果成為法律，可能最終導致擁有醫療保險的個人減少，或者擁有保險的個人享受的福利不那麼慷慨。雖然未來任何廢除和取代ACA條款的潛在立法的時間和範圍在許多方面都不確定，但也有可能一些通常不利於以研究為基礎的製藥業的ACA條款也可能與ACA覆蓋範圍擴大的條款一起被廢除。因此，如果實施這些改革，可能會對我們可能成功開發並獲得市場批准的候選產品的預期收入產生不利影響，並可能影響我們的整體財務狀況以及開發或商業化候選產品的能力。

此外，美國國會最近進行了幾次調查，提出並頒佈了聯邦和州立法，旨在提高定價的透明度，審查定價與製造商患者計劃之間的關係，降低聯邦醫療保險(Medicare)下產品的成本，並改革政府計劃產品的報銷方法。

2018年5月11日，特朗普政府發佈了降低產品價格的計劃。根據這份行動藍圖，特朗普政府表示，衞生與公眾服務部將採取措施，結束產品製造商玩弄監管和專利程序以不公平保護壟斷的行為，推進生物仿製藥和仿製藥以促進價格競爭，評估製造商ADS中的價格以加強價格競爭，通過澄清保險公司和製造商之間共享信息的政策來加快獲得新產品並降低其成本，通過擴大聯邦醫療保險和醫療補助計劃中的基於結果的支付來更多地依賴基於價值的定價來避免過度定價，努力為聯邦醫療保險提供審查哪些聯邦醫療保險B部分價格可以由聯邦醫療保險D部分計劃協商，改進聯邦醫療保險B部分競爭收購計劃的設計，更新聯邦醫療保險的藥品定價儀錶板以提高透明度，禁止包括“惡作劇規則”在內的聯邦醫療保險D部分合同，這些規則防止藥劑師告知患者何時可以通過不使用保險來減少自付費用，並要求向聯邦醫療保險D部分計劃成員提供計劃付款、自付支出和價格上漲的年度對賬單。

最近，特朗普總統發佈了五項行政命令，旨在降低處方藥產品的成本。第一項命令將要求所有具有聯邦資格的醫療中心將醫療中心通過聯邦醫療保險(Medicare)340B藥品折扣計劃獲得的胰島素和腎上腺素折扣轉嫁給患者。第二項命令將建立一個國際定價指數，將聯邦醫療保險B部分為該計劃涵蓋的最昂貴藥物支付的價格設定為其他經濟發達國家的最低價格。

第三項命令旨在通過支持處方藥的安全進口來降低藥品成本。具體地説，該命令呼籲衞生與公眾服務部(Department of Health and Human Services，簡稱HHS)為個人免除進口處方藥提供便利，這些處方藥將允許患者從國外進口FDA批准的藥品，只要這樣做會降低成本。此外，該命令將允許批發商和藥店重新進口生物藥物和胰島素，這些藥物最初在美國生產，然後出口到國際銷售。這一行動是在2020年9月24日的一項規則制定最終敲定之前進行的，該規則允許各州或某些其他非聯邦政府實體向FDA提交進口計劃提案，供其審查和批准。申請人須證明其進口計劃不會對公眾健康和安全構成額外風險，並會為消費者節省大量成本。與此同時，FDA發佈了指南草案，允許製造商進口自己批准在其他國家銷售的FDA批准的藥物(多市場批准的產品)。

第四項行政命令將結束醫療計劃發起人、藥房或藥房福利經理(PBM)在運營聯邦醫療保險D部分計劃時使用的藥品回扣。具體地説，該命令指示HHS將不適用於銷售點的追溯性降價排除在聯邦反回扣法規規定的避風港保護之外。相反，該命令要求衞生和公眾服務部建立新的安全港，允許健康計劃發起人、藥店和PBM在銷售點將這些折扣傳遞給消費者，以降低患者的自付成本，並允許使用某些真正的PBM服務費。這些命令中的每一個都指示聯邦政府實施命令中概述的舉措，這意味着它們不會立即生效。

最後，第五項命令指示聯邦政府制定一份“基本”藥品清單，然後從美國製造商那裏購買這些藥品和其他醫療用品，而不是從世界各地的公司購買，特別是從中國。該命令旨在減少國內製藥生產的監管壁壘，並促進保持低藥價和美國藥品生產所需的生產技術。

在州一級，各州越來越積極地通過立法和實施旨在控制藥品和生物製品定價的法規，包括價格或患者報銷限制、折扣、對某些產品准入的限制以及營銷成本披露和透明度措施，在某些情況下，旨在鼓勵從其他國家進口和批量購買。法律規定的對第三方付款人支付金額的價格控制或其他限制可能會損害我們的業務、運營結果、財務狀況和前景。此外，地區醫療當局和個別醫院越來越多地使用招標程序來確定哪些藥品和哪些供應商將包括在他們的處方藥和其他醫療保健計劃中。這些措施一旦獲得批准，可能會降低對我們產品的最終需求，或者給我們的產品定價帶來壓力。

在歐盟，類似的政治、經濟和監管發展可能會影響我們將候選產品有利可圖地商業化的能力，如果獲得批准的話。除了對價格和成本控制措施的持續壓力外，歐盟或成員國層面的立法發展可能會導致顯著的額外要求或障礙，這可能會增加我們的運營成本。在歐盟提供醫療服務，包括醫療服務的建立和運營以及藥品的定價和報銷，幾乎完全是國家法律和政策的問題，而不是歐盟的法律和政策。在這方面，各國政府和衞生服務提供者在提供醫療保健以及產品定價和報銷方面有不同的優先事項和方法。然而，總的來説，大多數歐盟成員國的醫療預算限制導致了相關醫療服務提供商對藥品定價和報銷的限制。再加上希望開發和營銷產品的歐盟和國家監管負擔不斷增加，這可能會阻止或推遲我們候選產品的上市審批，限制或監管審批後的活動，並影響我們將候選產品商業化(如果獲得批准)的能力。

在美國和歐盟以外的市場，報銷和醫療支付制度因國家而異，許多國家對特定產品和療法設定了價格上限。

我們無法預測美國、歐盟或任何其他司法管轄區未來立法或行政行動可能產生的政府監管的可能性、性質或程度。如果我們或我們可能接觸的任何第三方緩慢或無法適應現有要求的變化或新要求或政策的採用，或者如果我們或該等第三方不能保持監管合規性，我們的候選產品可能會失去可能已獲得的任何監管批准，我們可能無法實現或維持盈利。

遵守全球隱私和數據安全要求可能會給我們帶來額外的成本和責任，或者抑制我們在全球收集和處理數據的能力，而不遵守這些要求可能會使我們面臨鉅額罰款和處罰，這可能會對我們的業務、財務狀況或運營結果產生實質性的不利影響。

全球信息收集、使用、保護、共享、傳輸和其他處理的監管框架正在迅速演變，在可預見的未來可能仍然不確定。在全球範圍內，我們運營的幾乎每個司法管轄區都建立了自己的數據安全和隱私框架，我們必須遵守這些框架。例如，收集、使用、披露、轉移或以其他方式處理歐盟個人數據，包括個人健康數據，都受GDPR的約束，該法案於2018年5月在歐洲經濟區(EEA)的所有成員國生效。GDPR的範圍很廣，對處理個人數據的公司提出了許多要求，包括有關處理健康和其他敏感數據、徵得與個人數據有關的個人同意、向個人提供有關數據處理活動的信息、實施保障措施以保護個人數據的安全和機密性、就數據泄露事件提供通知，以及在聘用第三方處理器時採取某些措施等方面的要求。GDPR擴大了個人數據的定義，將編碼數據包括在內，並要求改變知情同意做法，並向臨牀試驗受試者和研究人員發出更詳細的通知，從而增加了我們對在歐洲經濟區進行的臨牀試驗的義務。此外，GDPR還對向歐盟以外的國家(包括美國)轉移個人數據施加了嚴格的規則，因此加強了審查，即位於歐洲經濟區的臨牀試驗地點應該適用於將個人數據從這些地點轉移到被認為缺乏足夠數據保護水平的國家。, 比如美國。GDPR還允許數據保護當局要求銷燬不當收集或使用的個人信息和/或對違反GDPR的行為處以鉅額罰款，罰款金額最高可達全球收入的4%或2000萬歐元，以金額較大者為準，它還授予數據主體和消費者協會對數據主體和消費者協會提起私人訴訟的權利，以向監管機構提出投訴，尋求司法補救，並就違反GDPR行為造成的損害獲得賠償。此外，GDPR規定，歐盟成員國可以制定自己的進一步法律法規，限制個人數據的處理，包括基因、生物特徵或健康數據。

在美國，類似的行動要麼已經到位，要麼正在進行中。有各種各樣的數據保護法律適用於我們的活動，州和聯邦層面的各種執法機構可以根據一般的消費者保護法審查公司的隱私和數據安全問題。聯邦貿易委員會(Federal Trade Commission)和州總檢察長都在積極審查消費者的隱私和數據安全保護措施。州和聯邦兩級也在考慮新的法律。例如，2020年1月1日生效的加州消費者隱私法(California Consumer Privacy Act)正在創造與GDPR創造的風險和義務類似的風險和義務，儘管該法案確實豁免了作為臨牀試驗的一部分收集的某些信息，這些信息受到聯邦保護人類受試者政策(Common Rule)的約束。其他許多州也在考慮類似的立法。聯邦一級也推出了一系列廣泛的立法措施。因此，如果不遵守有關個人信息隱私和安全的聯邦和州法律(包括現行法律和未來法律)，我們可能會面臨此類法律的罰款和處罰。此外，還有與這些法律和個人數據整體保護相關的消費者集體訴訟的威脅。即使我們沒有被認定違反了這些法律，政府對這些問題的調查通常也需要花費大量資源，併產生負面宣傳，這可能會損害我們的聲譽和我們的業務。

鑑於數據保護義務變化的廣度和深度，準備和遵守這些要求是嚴格和耗時的，需要大量資源，並需要對我們的技術、系統和做法以及處理或傳輸在歐盟收集的個人數據的任何第三方合作者、服務提供商、承包商或顧問的技術、系統和做法進行審查。GDPR以及與加強對某些類型的敏感數據(例如來自我們的臨牀試驗的醫療數據或其他個人信息)的保護相關的法律或法規的其他變化，可能要求我們改變我們的業務做法並建立額外的合規機制，可能中斷或推遲我們的開發、監管和商業化活動，增加我們的業務成本，並可能導致政府執法行動、私人訴訟以及對我們的重大罰款和處罰，並可能對我們的業務、財務狀況或運營結果產生實質性的不利影響。

我們不能向股東保證，我們的第三方服務提供商可以訪問我們或我們的客户、供應商、試驗患者和員工的個人身份信息和其他敏感或機密信息，我們對此負有責任，也不能保證他們不會違反我們施加的合同義務，或者他們不會遭遇數據安全泄露或企圖，這可能會對我們的業務產生相應的影響，包括違反我們在隱私法律和法規下的義務，和/或反過來可能對我們的業務、運營結果和財務狀況產生不利影響。我們不能向股東保證，我們的合同措施以及我們自己的隱私和安全相關保障措施將保護我們免受與第三方處理、存儲和傳輸此類信息相關的風險。

管理我們未來可能擁有的任何國際業務的法律法規可能會阻止我們在美國以外開發、製造和銷售某些候選產品，並要求我們開發和實施代價高昂的合規計劃。

在我們開展業務的美國以外的每個司法管轄區，我們都受到眾多法律法規的約束。創建、實施和維護國際商業慣例合規計劃的成本很高，而且此類計劃很難執行，特別是在需要依賴第三方的情況下。

《反海外腐敗法》(Foreign Corrupt Practices Act，簡稱FCPA)禁止任何美國個人或企業直接或間接向任何外國官員、政黨或候選人支付、提供、授權支付或提供任何有價值的東西，目的是影響外國實體的任何行為或決定，以幫助個人或企業獲得或保留業務。《反海外腐敗法》還要求證券在美國上市的公司遵守某些會計條款，這些條款要求公司保存準確和公平地反映公司(包括國際子公司)所有交易的賬簿和記錄，併為國際業務設計和維持適當的內部會計控制系統。《反海外腐敗法》的反賄賂條款主要由司法部執行。SEC參與執行《反海外腐敗法》的賬簿和記錄條款。

遵守《反海外腐敗法》既昂貴又困難，特別是在腐敗是公認問題的國家。此外，《反海外腐敗法》給製藥業帶來了特別的挑戰，因為在許多國家，醫院是由政府運營的，醫生和其他醫院員工被認為是外國官員。與臨牀試驗和其他工作相關的向醫院支付的某些款項被認為是向政府官員支付的不當款項，並導致了FCPA的執法行動。

各種法律、法規和行政命令也限制在美國境外使用和傳播，或與某些非美國國民共享出於國家安全目的而保密的信息，以及某些產品和與這些產品相關的技術數據。我們在美國以外的擴張已經並將繼續要求我們投入更多的資源來遵守這些法律，這些法律可能會阻止我們在美國以外開發、製造或銷售某些產品和候選產品，這可能會限制我們的增長潛力並增加我們的開發成本。如果不遵守管理國際商業慣例的法律，可能會受到重大處罰，包括暫停或取消政府合同的資格。違反《反海外腐敗法》可能導致重大的民事和刑事處罰。僅根據《反海外腐敗法》提起訴訟就可能導致暫停與美國政府做生意的權利，直到懸而未決的索賠得到解決。違反《反海外腐敗法》(FCPA)的定罪可能會導致長期取消政府承包商的資格。如果我們因未能履行國際商業慣例法律規定的任何義務而終止政府合同或關係，將對我們的運營產生負面影響，並損害我們的聲譽和獲得政府合同的能力。SEC還可能暫停或禁止發行人因違反FCPA的會計規定而在美國交易所交易證券。

美國以外的政府傾向於實施嚴格的價格控制，這可能會對我們的收入產生不利影響(如果有的話)。

在一些國家，特別是歐盟國家，處方藥的定價受到政府的管制。在這些國家，在收到產品上市許可後，與政府當局進行定價談判可能需要相當長的時間。為了在一些國家獲得報銷或定價批准，我們可能需要進行一項臨牀試驗，將我們候選產品的成本效益與其他現有療法進行比較。如果我們的產品不能得到報銷，或者報銷範圍或金額有限，或者定價水平不令人滿意，我們的業務可能會受到損害，可能會造成實質性的損害。

如果我們或我們現在或將來僱傭的任何第三方製造商未能遵守環境、健康和安全法律法規，我們可能會受到罰款或處罰，或者招致成本或責任，這可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。

我們現在和我們僱傭的第三方製造商，以及我們未來可能僱傭的任何第三方製造商，都將受到眾多環境、健康和安全法律法規的約束，包括那些管理實驗室程序以及危險材料和廢物的處理、使用、儲存、處理和處置的法律法規。我們的行動涉及使用危險和易燃材料，包括化學品和生物材料。我們的業務還會產生危險廢物產品。我們一般與第三方簽訂合同，處理這些材料和廢物。我們無法消除這些材料造成污染或傷害的風險。如果我們使用危險材料造成污染或傷害，我們可能要對由此造成的任何損害負責，任何責任都可能超出我們的資源範圍。我們還可能招致與民事或刑事罰款和處罰相關的鉅額費用。

雖然我們維持一般責任保險和工傷賠償保險，以支付因使用危險材料導致員工受傷而可能產生的費用和開支，但該保險可能不足以承擔潛在的責任。我們不為因儲存或處置生物、危險或放射性材料而對我們提出的環境責任或有毒侵權索賠提供保險。

此外，為了遵守當前或未來的環境、健康和安全法律法規，我們可能會產生鉅額成本。這些現行或未來的法律法規可能會損害我們的研究、開發或商業化努力。不遵守這些法律法規也可能導致鉅額罰款、處罰或其他制裁。

此外，對於我們當前和未來任何第三方合同製造商的運營，如果他們未能遵守適用的環境、健康和安全法律法規或妥善處理與我們產品相關的廢物，我們可能要對由此產生的任何損害、聲譽損害或我們候選產品或產品的製造和供應中斷承擔責任。此外，如果我們的任何第三方合同製造商因不遵守環境、健康和安全法律法規而受到禁令或其他制裁，我們的供應鏈可能會受到不利影響。

FDA、SEC和其他政府機構的資金不足可能會阻礙他們聘用和留住關鍵領導層和其他人員的能力，阻止新產品和服務的及時開發或商業化，或者以其他方式阻止這些機構履行我們業務運營可能依賴的正常業務職能，這可能會對我們的業務產生負面影響。

FDA審查和批准新產品的能力可能會受到多種因素的影響，包括政府預算和資金水平、聘用和留住關鍵人員以及接受用户費用支付的能力，以及法律、法規和政策的變化。因此，該機構的平均審查時間近年來一直在波動。此外，美國證券交易委員會(SEC)和我們的業務可能依賴的其他政府機構(包括那些為研發活動提供資金的機構)的政府資金也受到政治過程的影響，而政治過程本身就是不穩定和不可預測的。

FDA和其他機構的中斷也可能會減緩新產品被必要的政府機構審查和/或批准所需的時間，這將對我們的業務產生不利影響。例如，在過去的幾年裏，美國政府已經關閉了幾次，某些監管機構，如FDA和SEC，不得不讓至關重要的FDA、SEC和其他政府僱員休假，並停止關鍵活動。如果政府長期停擺，可能會嚴重影響FDA及時審查和處理我們提交的監管文件的能力，這可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。此外，在我們作為一家上市公司的運營中，未來的政府關門可能會影響我們進入公開市場並獲得必要資本的能力，以便適當地資本化和繼續我們的運營。

我們未來的成功取決於我們留住關鍵高管以及吸引、留住和激勵合格人才的能力。

我們高度依賴我們的高管以及我們管理、科學和臨牀團隊的其他主要成員的研發、臨牀、財務、運營和其他業務專長。雖然我們已經與我們的高管簽訂了僱傭協議，但他們中的每一位都可以隨時終止與我們的僱傭關係。我們不為我們的任何高管或其他員工提供“關鍵人物”保險。招聘和留住合格的科學、臨牀、製造、會計、法律以及銷售和營銷人員也將是我們成功的關鍵。

失去高管或其他關鍵員工的服務可能會阻礙我們研發和商業化目標的實現，並嚴重損害我們成功實施業務戰略的能力。此外，更換高管和關鍵員工可能很困難，而且可能需要較長的時間，因為我們行業中擁有成功開發、獲得營銷批准和產品商業化所需的技能和經驗的個人數量有限。從這個有限的人才庫中招聘的競爭非常激烈，鑑於眾多製藥和生物技術公司之間對類似人員的競爭，我們可能無法以可接受的條件聘用、培訓、留住或激勵這些關鍵人員。我們還面臨着從大學和研究機構招聘科學和臨牀人員的競爭。此外，我們還依賴顧問和顧問(包括科學和臨牀顧問)來幫助我們制定研發和商業化戰略。我們的顧問和顧問可能受僱於我們以外的僱主，並且可能在與其他實體的諮詢或諮詢合同中有承諾，這可能會限制他們對我們的可用性。作為一家上市公司，我們的成功還取決於實施和維護內部控制，以及我們財務報告的準確性和及時性。如果我們不能繼續吸引和留住高素質的人才，我們實施增長戰略的能力就會受到限制。

我們預計將擴大我們的開發和監管能力，並可能實施銷售、營銷和分銷能力，因此，我們可能會在管理增長方面遇到困難，這可能會擾亂我們的運營。

我們預計我們的員工數量和業務範圍將出現顯著增長，特別是在藥物開發、臨牀、監管事務、製造和質量控制領域，如果我們的任何候選產品獲得營銷批准、銷售、營銷和分銷的話。為了管理我們預期的未來增長，我們必須繼續實施和完善我們的管理、運營和財務系統，擴大我們的設施，並繼續招聘和培訓更多合格的人員。未來的增長將使管理層成員承擔更多的重大責任，包括：

我們未來的財務業績以及推進INZ-701和我們開發的任何其他候選產品的商業化(如果獲得批准)的能力將在一定程度上取決於我們有效管理未來任何增長的能力。由於我們的財力有限，而且我們的管理團隊在管理一個如此預期增長的公司方面的經驗有限，我們可能無法有效地管理我們業務的擴張，也無法招聘和培訓更多合格的人員。如果我們不能有效地管理我們業務的擴張，我們可能會遇到基礎設施薄弱、操作失誤、商機流失、員工流失以及剩餘員工生產率下降的情況。我們業務的擴張也可能導致巨大的成本，並可能轉移我們的管理和業務發展資源。任何無法管理增長的情況都可能推遲我們業務計劃的執行或擾亂我們的運營。

與我們競爭合格人才和顧問的許多製藥和生物技術公司比我們擁有更多的財政和其他資源，不同的風險狀況，以及更長的行業歷史。如果我們不能繼續吸引和留住高素質的人才和顧問，我們開發候選產品和經營業務的速度和成功率將受到限制。

我們的內部計算機系統，或我們的合作者、供應商、供應商、承包商或顧問的系統可能出現故障或遭受安全漏洞，這可能導致我們的產品開發計劃受到實質性破壞。

我們的內部計算機系統以及任何合作者、供應商、供應商、承包商或顧問的計算機系統都容易受到計算機病毒、未經授權的訪問、自然災害、恐怖主義、戰爭、電信和電氣故障的破壞。此類系統還容易受到服務中斷或安全漏洞的影響，原因是我們的員工、第三方供應商和/或業務合作伙伴的疏忽或故意行為，或者惡意第三方的網絡攻擊。網絡攻擊的頻率、複雜性和強度都在增加，而且越來越難被發現。網絡攻擊可能包括部署有害的惡意軟件、勒索軟件、拒絕服務攻擊、未經授權訪問或刪除文件、社會工程和其他手段，以影響服務可靠性並威脅信息的機密性、完整性和可用性。網絡攻擊還可能包括釣魚嘗試或電子郵件欺詐，以導致付款或信息被傳輸給非預期的收件人。

如果我們遇到任何導致我們運營中斷的重大系統故障、事故、網絡攻擊或安全問題，可能會導致我們的開發計劃和業務運營受到重大幹擾，無論是由於我們的商業機密或其他專有信息的丟失，還是由於其他類似的中斷。例如，已完成或未來臨牀試驗的臨牀試驗數據丟失可能會導致我們的監管審批工作延遲，並顯著增加我們恢復或複製數據的成本。如果任何中斷或安全漏洞導致我們的數據或應用程序丟失或損壞，或不適當地披露機密或專有信息，我們可能會招致責任，我們的競爭地位可能會受到損害，我們候選產品的進一步開發和商業化可能會延遲。

我們的員工、獨立承包商，包括主要調查人員、顧問和供應商，以及我們可能從事的與研究、開發、監管、製造、質量保證和其他藥品功能及商業化相關的任何第三方，都可能從事不當行為或其他不當活動，包括不遵守監管標準和要求以及內幕交易，這可能會給我們造成重大責任，並損害我們的聲譽。

我們面臨員工、獨立承包商(包括主要調查人員、顧問和供應商)以及我們聘用的任何其他第三方欺詐或其他不當行為的風險。這些合作伙伴的不當行為可能包括故意、魯莽或疏忽的行為或未經授權的活動，包括未能遵守FDA或類似外國監管機構的規定、向FDA或類似外國監管機構提供完整準確的信息、遵守制造標準、遵守聯邦和州數據隱私、安全、欺詐或其他醫療欺詐和濫用法律法規以及可比外國監管機構制定和執行的類似法律法規、未能準確報告完整的財務信息或數據或向我們披露未經授權的活動。員工不當行為還可能涉及不當使用在臨牀試驗過程中獲得的信息，這可能導致監管制裁和嚴重損害我們的聲譽。這可能包括違反HIPAA、其他美國聯邦和州法律，以及非美國司法管轄區的要求，包括歐盟數據保護指令(European Union Data Protection Directive)。我們還面臨與員工或與我們有關聯的其他人的任何內幕交易違規行為相關的風險。並非總是能夠識別和阻止員工的不當行為，我們為發現和防止此類行為而採取的預防措施可能無法有效控制未知或未管理的風險或損失，或保護我們免受因未能遵守此類法律、標準、法規、指導方針或行為準則而引起的政府調查或其他行動或訴訟。如果對我們採取任何此類行動，而我們沒有成功地為自己辯護或維護自己的權利, 這些行動可能會對我們的業務和經營結果產生重大影響，包括施加重大民事、刑事和行政處罰、損害賠償、金錢罰款、交出、可能被排除在參與Medicare、Medicaid、其他美國聯邦醫療保健計劃或其他司法管轄區的醫療保健計劃之外、誠信監督和報告義務，以解決有關違規、個人監禁、其他制裁、合同損害、聲譽損害、利潤減少和未來收益減少的指控，以及削減我們的業務。

如果我們的高管、董事和主要股東選擇共同行動，他們有能力控制或顯著影響提交給股東批准的所有事項。

截至2020年11月6日，我們的高管和董事以及持有我們已發行普通股總數超過5%的股東持有的股份約佔我們股本的50%。因此，如果這些股東選擇共同行動，他們將能夠控制或顯著影響所有提交給股東審批的事項，以及我們的管理和事務。例如，如果這些人選擇一起行動，他們將控制董事的選舉和對我們所有或幾乎所有資產的任何合併、合併或出售的批准。

我們公司章程文件和特拉華州法律中的條款可能會使對我們公司的收購變得更加困難，這可能對我們的股東有利，並可能阻止我們的股東試圖更換或罷免我們目前的董事和管理層成員。

公司註冊證書和公司章程中的條款可能會阻礙、推遲或阻止股東可能認為有利的公司合併、收購或其他控制權變更，包括股東可能從其股票中獲得溢價的交易。這些條款還可能限制投資者未來可能願意為我們普通股支付的價格，從而壓低我們普通股的市場價格。此外，由於我們的董事會負責任命我們管理團隊的成員，這些規定可能會使股東更難更換我們的董事會成員，從而挫敗或阻止股東試圖更換或撤換我們目前的管理層。除其他事項外，這些條款包括：

此外，由於我們是在特拉華州註冊成立的，我們受特拉華州一般公司法第2203條(或DGCL)的規定管轄，該條款禁止持有我們已發行有表決權股票超過15%的人在交易日期後三年內與我們合併或合併，除非合併或合併以規定的方式獲得批准。

我們的普通股於2020年7月24日在納斯達克全球精選市場開始交易。鑑於我們普通股的交易歷史有限，我們股票的活躍交易市場可能不會繼續發展或持續下去。如果我們普通股的活躍市場不能繼續發展或持續下去，我們的股東可能很難在不壓低股票市場價格的情況下出售他們的股票，或者根本就很難。

如果證券分析師不發表或停止發表研究或報告，或發表誤導性的、不準確的或不利的關於我們業務的研究報告，或者如果他們發表對我們股票的負面評價，我們股票的價格和交易量可能會下降。

我們普通股的交易市場在一定程度上依賴於行業或金融分析師發佈的關於我們或我們業務的研究和報告。不能保證現有的分析師會繼續跟蹤我們，也不能保證新的分析師會開始跟蹤我們。也不能保證任何覆蓋分析師都會提供有利的報道。雖然我們已經獲得了分析師的報道，但如果一名或多名跟蹤我們業務的分析師下調了他們對我們股票的評估，或者發表了關於我們業務的不準確或不利的研究報告，或者提供了關於我們競爭對手的更有利的相對建議，我們的股票價格可能會下跌。如果這些分析師中的一位或多位不再跟蹤我們的股票，我們的股票可能會在市場上失去可見性，進而可能導致我們的股價和交易量下降。

我們普通股的價格可能會波動很大，這可能會給我們的股東帶來重大損失。

我們普通股的交易價格一直不穩定，而且可能會繼續波動，並可能因各種因素而大幅波動，其中一些因素是我們無法控制的。股票市場，尤其是規模較小的生物製藥公司的市場，經歷了極端的波動，這種波動往往與特定公司的經營業績無關。我們普通股的市場價格可能受到許多因素的影響，包括：

在過去，在一家公司的證券市場價格波動之後，經常會對該公司提起證券集體訴訟。我們作為當事人的任何訴訟，無論有無正當理由，都可能導致不利的判決。我們也可能決定以不利的條件解決訴訟。任何此類負面結果都可能導致支付鉅額損害賠償或罰款、損害我們的聲譽或對我們的產品或業務實踐產生不利影響。這類訴訟還可能導致我們招致其他鉅額費用來為此類索賠辯護，並轉移管理層的注意力和資源。此外，對聽證會、動議或其他臨時程序或事態發展結果的負面公開宣佈可能會對我們普通股的市場價格產生負面影響。

我們總流通股的很大一部分有資格在不久的將來向市場出售，這可能導致我們普通股的市場價格大幅下降，即使我們的業務做得很好。

在公開市場上出售我們普通股的大量股票，或者市場上認為持有大量股票的人打算出售股票，可能會降低我們普通股的市場價格。截至2020年11月6日，我們有23,372,844股普通股流通股。這包括我們在首次公開募股(IPO)中出售的股票，這些股票可以立即在公開市場上無限制地轉售，除非我們的聯屬公司或現有的主要股東或他們的關聯實體購買了這些股票。剩餘股份目前受到證券法或鎖定協議的限制(美國銀行證券公司(BofA Securities，Inc.)、考恩公司(Cowen And Company)、有限責任公司(LLC)和派珀·桑德勒公司(Piper Sandler&Co.)可能會在通知或不通知的情況下放棄這些協議)。但將能夠在不久的將來出售，除非由我們的一家附屬公司持有，在這種情況下，這些證券的轉售將受到1933年證券法(修訂後)第144條或第144條規定的成交量限制。此外，從IPO完成後180天開始，根據我們的投資者權利協議，根據我們的投資者權利協議，總共13,953,850股我們普通股的持有者將有權要求我們提交關於他們股票的登記聲明，或者將他們的股票包括在我們可能為我們自己或其他股東提交的登記聲明中。此外，根據我們的登記權協議，持有總計1,925,429股我們普通股的持有人，包括轉換我們的可轉換優先股後發行的普通股和行使期權後發行或可發行的普通股，將有權根據我們的登記權協議，要求我們提交關於他們股票的登記聲明，並將他們的股票包括在我們可能為自己或為其他股東提交的登記聲明中。2020年7月, 我們提交了一份登記聲明，登記了我們根據股權補償計劃可能發行的所有普通股。這些股票在發行時可以在公開市場上自由出售，但受適用於關聯公司的數量限制和與我們的IPO相關的鎖定協議的限制。

我們是一家“新興成長型公司”和一家“較小的報告公司”，適用於新興成長型公司和較小報告公司的披露要求降低，可能會降低我們的普通股對投資者的吸引力。

我們是一家“新興成長型公司”，或EGC，根據2012年的Jumpstart Our Business Startups Act或JOBS Act的定義。我們可能會一直是EGC，直到2025年12月31日，儘管如果在此之前的任何6月30日，非附屬公司持有的我們普通股的市值超過7億美元，或者如果我們在任何財年的年毛收入達到或超過10.7億美元，我們將從適用年度的12月31日起停止成為EGC。如果我們在三年內發行超過10億美元的不可轉換債券，我們也將不再是EGC。只要我們仍然是EGC，我們就被允許並打算依賴於某些適用於其他非EGC的公眾公司的披露要求的豁免。這些豁免包括：

此外，即使我們不再有資格成為EGC，我們仍有資格成為一家“較小的報告公司”，這將使我們能夠利用EGC允許的許多相同的披露要求豁免，包括在我們的定期報告和委託書中減少關於高管薪酬的披露義務。此外，如果我們是一家年收入低於1億美元的較小的報告公司，我們將不需要遵守2002年薩班斯-奧克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)第404條或第404條的審計師認證要求。

我們可以選擇利用部分或全部可用的豁免。我們無法預測，如果我們依賴某些或所有這些豁免，投資者是否會發現我們的普通股吸引力下降。如果一些投資者因此發現我們的普通股吸引力下降，我們的普通股交易市場可能會變得不那麼活躍，我們的股價可能會更加波動。

此外，《就業法案》允許EGC利用延長的過渡期遵守適用於上市公司的新會計準則或修訂後的會計準則，直到這些準則適用於私營公司。我們選擇使用延長的過渡期來遵守新的或修訂的會計準則，並將一直這樣做，直到我們(1)不可撤銷地選擇“退出”延長的過渡期或(2)不再有資格成為EGC。(由於這次選舉，我們的合併財務報表可能無法與符合上市公司財務會計準則委員會標準的公司相媲美。

作為一家上市公司，我們已經並將繼續增加成本，我們的管理層將需要投入大量時間來實施新的合規舉措和公司治理實踐。

作為一家上市公司，特別是在我們不再是EGC或較小的報告公司之後，我們將繼續產生大量的法律、會計和其他費用，這些費用是我們作為私人公司沒有發生的。2002年的薩班斯-奧克斯利法案、多德-弗蘭克華爾街改革和消費者保護法、納斯達克全球精選市場的上市要求以及其他適用的證券規則和條例對上市公司提出了各種要求，包括建立和維持有效的披露、財務控制和公司治理做法。我們的管理層和其他人員將需要投入大量時間在這些合規倡議上。此外，這些規則和法規將增加我們的法律和財務合規成本，特別是在我們僱傭額外的財務和會計員工以滿足上市公司內部控制和財務報告要求的情況下，並將使一些活動更加耗時和成本高昂。例如，我們預計這些規則和規定可能會使我們獲得董事和高級管理人員責任保險變得更加困難和昂貴，這反過來可能會使我們更難吸引和留住合格的董事會成員。

我們正在評估這些規章制度，不能預測或估計我們可能產生的額外成本或這些成本的時間。這些規則和條例往往有不同的解釋，在許多情況下是因為它們缺乏特殊性，因此，隨着監管機構和理事機構提供新的指導意見，它們在實踐中的適用可能會隨着時間的推移而演變。這可能導致關於合規事項的持續不確定性，以及持續修訂披露和治理做法所需的更高成本。

根據第404節，我們將被要求由我們的管理層提交一份關於我們財務報告的內部控制的報告。然而，雖然我們仍然是一家EGC或一家收入低於1億美元的較小報告公司，我們將不需要包括由我們的獨立註冊會計師事務所出具的財務報告內部控制的認證報告。為了在規定的期限內達到第404條的規定，我們將參與記錄和評估我們對財務報告的內部控制的過程，這既成本高昂，又具有挑戰性。在這方面，我們需要繼續投入內部資源，包括聘用更多的財務和會計人員，可能聘請外部顧問，並通過詳細的工作計劃，以評估和記錄財務報告內部控制的充分性，繼續酌情采取措施改進控制程序，通過測試確認控制措施按照文件規定的方式運作，並實施持續的報告和改進財務報告內部控制程序。儘管我們做出了努力，但我們仍有可能無法在規定的時間框架內或根本無法得出結論，即我們對財務報告的內部控制是有效的，符合第404節的要求。如果我們在財務報告的內部控制中發現一個或多個重大弱點，可能會導致金融市場因對我們財務報表的可靠性失去信心而產生不良反應。

由於我們預計在可預見的將來不會為我們的股本支付任何現金股利，資本增值(如果有的話)將是我們股東唯一的收益來源。

我們從未宣佈或支付過我們股本的現金股息。我們目前打算保留我們未來的所有收益(如果有的話)，為我們業務的增長和發展提供資金。因此，在可預見的未來，我們普通股的資本增值(如果有的話)將成為我們股東的唯一收益來源。

我們的公司註冊證書指定特拉華州的州法院為我們的股東可能發起的某些類型的訴訟和訴訟的唯一和獨家論壇，這些訴訟和訴訟可能會阻止針對公司和我們的董事、高級管理人員和員工的訴訟。

我們的公司註冊證書規定，除非我們書面同意選擇替代法院，否則特拉華州衡平法院(或者，如果特拉華州衡平法院沒有管轄權，特拉華州地區聯邦地區法院)將在法律允許的最大範圍內成為(1)代表我們提起的任何派生訴訟或法律程序的唯一和獨家論壇，(2)任何聲稱我們的任何董事違反受託責任的訴訟。(3)根據公司註冊證書或附例(在每種情況下，均可不時修訂)的任何條款或受內部事務原則管轄的依據公司註冊證書或附例的任何條文而產生的任何訴訟，或DGCL賦予特拉華州衡平法院司法管轄權的任何訴訟，或(4)任何聲稱根據我們的公司註冊證書或附例的任何條文而產生的申索的訴訟，或(4)根據本公司的公司註冊證書或附例(每種情況下，均可不時修訂)的任何條文或受內部事務原則管限的任何訴訟。這些法院條款的選擇將不適用於根據1933年證券法(修訂後)、1934年證券交易法(修訂後)提出的索賠，或聯邦法院擁有專屬管轄權的任何其他索賠。此外，我們的公司註冊證書規定，除非我們書面同意選擇替代法院，否則在法律允許的最大範圍內，美利堅合眾國的聯邦地區法院應是解決根據修訂後的1933年證券法提出的任何索賠的唯一和獨家法院。

這些排他性論壇條款可能會限制我們的股東在司法論壇上提出他們認為有利於與我們或我們的董事、高級管理人員或員工發生糾紛的索賠的能力，這可能會阻止針對我們和我們的董事、高級管理人員和員工的此類訴訟。如果法院發現我們的公司註冊證書中包含的這些條款在訴訟中不適用或不可執行，我們可能會在其他司法管轄區產生與解決此類訴訟相關的額外費用，這可能會對我們的業務、財務狀況和經營業績產生實質性的不利影響。

以下列出的是我們在截至2020年9月30日的三個月內出售或發行的股票以及授予的期權的相關信息，這些股票和期權沒有根據修訂後的1933年證券法或證券法登記。此外還包括我們收到的此類股權證券的對價(如果有的話)，以及與美國證券交易委員會(SEC)要求豁免註冊的證券法或規則部分相關的信息。

2020年7月17日，我們向一位投資者發行並出售了8294,360股A-2系列可轉換優先股，作為我們從該投資者手中購買資產的對價。上述證券發行並無承銷商參與。第2項第(A)節所述的證券是根據證券法第4(A)(2)節規定的、與發行人不涉及任何公開發行的交易有關的證券法註冊要求豁免而向投資者發行的，只要需要豁免此類註冊即可。(A)(A)項2(A)節所述證券是根據證券法第4(A)(2)節規定的豁免註冊要求向投資者發行的，涉及發行人不涉及任何公開發行的交易。買方收到書面披露，這些證券沒有根據證券法註冊，任何轉售都必須根據註冊聲明或可獲得的此類註冊豁免進行。

2020年7月28日，在我們的普通股首次公開募股(IPO)結束之際，我們所有已發行的優先股被轉換為總計13,953,850股普通股。優先股轉換為普通股是根據我們公司註冊證書的條款進行的，並不構成證券法意義上的出售。

從2020年7月1日至2020年7月28日我們提交S-8表格登記聲明，我們在行使修訂後的2017年股權激勵計劃下的未償還股票期權時，發行了16,297股普通股，總對價為45,000美元。根據根據證券法頒佈的第701條規定的豁免，或根據證券法第4(A)(2)條關於發行人不涉及任何公開發行的交易，根據與我們的員工、董事、顧問和顧問的書面補償計劃或安排，根據(C)節所述股票期權和普通股的行使發行的股票期權和普通股。所有收件人要麼收到了關於我們公司的充分信息，要麼通過僱傭或其他關係接觸到了這些信息。

本項目2中列出的上述股份數字已適當追溯調整，以反映本公司普通股於2020年7月17日進行的7.4730股一股的反向拆分。

2020年7月28日，我們完成了首次公開募股(IPO)，據此，我們以每股16.00美元的公開發行價發行和出售了700萬股普通股，並在2020年7月30日，根據承銷商行使購買額外股票的選擇權，以每股16.00美元的價格額外出售了1050,000股普通股。

根據美國證券交易委員會於2020年7月23日宣佈生效的S-1表格登記聲明(第333-239648號文件)，我們首次公開募股中所有普通股的發售和出售都是根據證券法登記的。美國銀行證券公司(BofA Securities，Inc.)、考恩公司(Cowen And Company)、有限責任公司(LLC)和派珀·桑德勒公司(Piper Sandler&Co.)擔任此次IPO的聯合簿記管理人韋德布什證券公司擔任我們IPO的牽頭經辦人。此次發行於2020年7月23日開始，直到出售所有發售的股票後才終止。

我們首次公開募股(IPO)獲得的總收益(包括承銷商行使購買額外股票的選擇權)約為1.288億美元，扣除承銷折扣和佣金以及發售費用後的淨收益總額約為1.159億美元。任何承銷折扣和佣金或發售費用均未發生或支付給我們的董事或高級管理人員或他們的聯繫人，或支付給持有我們普通股10%或以上的人或我們的任何關聯公司。

截至2020年9月30日，我們尚未使用首次公開募股(IPO)的任何淨收益，因為我們繼續從通過優先股融資收到的收益中為我們的運營提供資金。我們根據證券法第424(B)(4)條於2020年7月24日向美國證券交易委員會提交的最終招股説明書中描述的IPO淨收益用途沒有實質性變化。

根據1934年證券交易法的要求，註冊人已正式促使本報告由正式授權的簽名人代表其簽署。

特拉華州	38-4024528
(州或其他司法管轄區) 公司或組織)	(I.R.S.僱主識別號碼)
夏日大街321號，400套房波士頓，馬薩諸塞州	02210
(主要行政機關地址)	(郵政編碼)

		頁
第一部分：	財務信息	1
第1項	財務報表(未經審計)	1
	簡明綜合資產負債表	1
	簡明合併經營報表與全面虧損	2
	可轉換優先股與股東權益(虧損)簡明合併報表	3
	簡明現金流量表合併表	4
	未經審計的簡明合併財務報表附註	5
第二項。	管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析	18
項目3.	關於市場風險的定量和定性披露	28
項目4.	管制和程序	29
第二部分。	其他信息	30
第1A項	危險因素	30
第二項。	未登記的股權證券銷售和收益的使用	83
第6項	陳列品	84
簽名		86

	9月30日， 2020			12月31日， 2019
資產
流動資產：
現金和現金等價物	$	59,858		$	31,605
短期投資		99,644			15,527
預付費用和其他流動資產		4,475			328
流動資產總額		163,977			47,460
財產和設備，淨額		2,455			298
限制性現金		354			130
長期投資		12,207			—
延期發行成本		—			56
總資產	$	178,993		$	47,944
負債、可轉換優先股和股東權益(赤字)
流動負債：
應付帳款	$	3,665		$	901
應計費用		6,149			2,335
流動負債總額		9,814			3,236
遞延租賃義務		1,263			—
總負債		11,077			3,236
承諾(注7)
A系列可轉換優先股，面值0.0001美元-截至2019年9月30日，無授權、發行或發行的股票；截至2019年12月31日的48,850,000股授權、發行和發行的股票；截至2020年9月30日的清算優先權為0美元，截至2019年12月31日的清算優先權為4,890萬美元		—			44,657
A-2系列可轉換優先股，面值0.0001美元--截至2019年9月30日，未授權、發行或發行任何股票；截至2019年12月31日，已授權股票47,132,862股，已發行和已發行股票23,566,431股；截至2020年9月30日，清算優先權為0美元，截至2019年12月31日，清算優先權為3,370萬美元		—			33,270
股東權益(赤字)：
優先股，面值0.0001美元-2019年9月30日授權發行的500萬股，2019年12月31日沒有授權發行的股票；2019年9月30日或2019年12月31日沒有發行和發行的股票		—			—
普通股，面值0.0001美元-2019年9月30日授權發行的2億股，2019年12月31日授權發行的1.29億股；2019年9月30日發行和發行的23,364,851股，2019年12月31日發行和發行的1204,630股		2			—
額外實收資本		247,872			1,428
累計其他綜合收入		—			5
累積赤字		(79,958	)		(34,652	)
股東權益總額(虧損)		167,916			(33,219	)
總負債、可轉換優先股和股東權益(赤字)	$	178,993		$	47,944

	截至9月30日的三個月，						截至9月30日的9個月，
	2020			2019			2020			2019
業務費用：
研究與發展	$	25,174		$	3,317		$	39,457		$	10,941
一般和行政		3,142			1,003			6,313			3,097
業務費用共計		28,316			4,320			45,770			14,038
運營損失		(28,316	)		(4,320	)		(45,770	)		(14,038	)
其他收入(費用)：
利息收入		64			288			306			892
其他收入(費用)，淨額		157			(3	)		158			(34	)
其他收入(費用)，淨額		221			285			464			858
淨損失	$	(28,095	)	$	(4,035	)	$	(45,306	)	$	(13,180	)
其他綜合(虧損)收入：
可供出售證券的未實現(虧損)收益		(13	)		(2	)		(5	)		8
其他綜合(虧損)收入總額		(13	)		(2	)		(5	)		8
綜合損失	$	(28,108	)	$	(4,037	)	$	(45,311	)	$	(13,172	)
普通股股東應佔淨虧損-基本然後稀釋	$	(28,095	)	$	(4,035	)	$	(45,306	)	$	(13,180	)
可歸因於普通股的每股淨虧損股東-基本的和稀釋的	$	(1.55	)	$	(3.38	)	$	(6.57	)	$	(11.20	)
加權平均已發行普通股-基本然後稀釋		18,101,496			1,195,309			6,893,745			1,176,769

	截至9個月 9月30日，
	2020			2019
經營活動
淨損失	$	(45,306	)	$	(13,180	)
對淨虧損與經營活動中使用的現金淨額進行調整：
折舊攤銷		94			58
對收購的正在進行的研究和開發的核銷		17,759			—
基於股票的薪酬費用		1,035			188
有價證券溢價和折價攤銷		140			(41	)
營業資產和負債變動情況：
預付費用和其他流動資產		(4,147	)		(310	)
應付帳款		1,744			(441	)
應計費用		3,582			236
經營活動中使用的現金淨額		(25,099	)		(13,490	)
投資活動
購買有價證券		(125,490	)		(16,009	)
有價證券的到期日		29,021			13,410
購買財產和設備		(753	)		(122	)
投資活動所用現金淨額		(97,222	)		(2,721	)
融資活動
發行A-2系列可轉換優先股所得款項(扣除發行) 費用		33,638			22,898
行使股票期權所得收益		172			63
首次公開發行(IPO)收益(扣除發行成本)		116,988			—
融資活動提供的現金淨額		150,798			22,961
現金、現金等價物和限制性現金淨增加		28,477			6,750
期初現金、現金等價物和限制性現金		31,735			35,966
期末現金、現金等價物和限制性現金	$	60,212		$	42,716
補充現金流信息：
現金和現金等價物	$	59,858		$	42,716
限制性現金		354			—
期末現金、現金等價物和限制性現金	$	60,212		$	42,716
發行股份以收購正在進行的研發	$	17,759		$	—
期末未支付的財產和設備	$	1,498		$	—
期末未支付的延期發售費用	$	1,073		$	—
遞延租賃債務--非現金	$	1,263		$	—

	2020年9月30日
描述	成熟性	攤銷費用		毛未實現收益		毛未實現損失			估計數公允價值
商業票據	一年或更短時間	$	69,961	$	3	$	(3	)	$	69,961
公司債務證券	一年或更短時間		3,881		—		—			3,881
美國國債	1年或以下		14,613		—		—			14,613
美國政府機構債務證券	一年或更短時間		11,189		—		—			11,189
		$	99,644	$	3	$	(3	)	$	99,644

	2019年12月31日
描述	成熟性	攤銷費用		毛未實現收益		毛未實現損失		估計數公允價值
商業票據	一年或更短時間	$	10,903	$	3	$	—	$	10,906
公司債務證券	一年或更短時間		3,370		1		—		3,371
美國國債	一年或更短時間		1,249		1		—		1,250
		$	15,522	$	5	$	—	$	15,527

	9月30日， 2020		12月31日， 2019
應收利息	$	252	$	104
預付保險		2,448		47
預付研究費用		1,028		—
預付費研討會		72		—
預付税款		39		42
預付費其他		636		135
總計	$	4,475	$	328

	9月30日， 2020			12月31日， 2019
實驗室設備和製造設備	$	334		$	308
傢俱和固定裝置		155			—
計算機設備		155			53
租賃權的改進		2,014			47
		2,658			408
減去累計折舊		(203	)		(110	)
總計	$	2,455		$	298

	9月30日， 2020		12月31日， 2019
工資總額及相關負債	$	1,356	$	861
專業費用		480		268
研發成本		3,271		1,086
遞延租金		257		—
其他		785		120
總計	$	6,149	$	2,335

			報告日的公允價值計量 vbl.使用
描述	9月30日， 2020		引自年價格主動型市場：雷同資產 (1級)		意義重大其他可觀測輸入量 (2級)		意義重大看不見的輸入量 (3級)
資產：
貨幣市場基金(包括現金和現金等價物)	$	20,608	$	20,608	$	—	$	—
商業票據(包括現金和現金等價物)		24,996		—		24,996		—
美國政府機構債務證券(包括現金和現金等價物)		5,011		—		5,011		—
商業票據		69,961		—		69,961		—
公司債務證券		3,881		—		3,881		—
美國國債		19,706		19,706		—		—
美國政府機構債務證券		18,303		—		18,303		—
總資產	$	162,466	$	40,314	$	122,152	$	—

截至十二月三十一日止的一年，
2020(剩餘3個月)	$	190
2021		947
2022		970
2023		994
2024		1,018
此後		941
	$	5,060

	選項出類拔萃			加權的- 平均值鍛鍊價格		加權的- 平均值剩餘合同術語		集料內在性值(1)
						(以年為單位)		(千)
截至2018年12月31日的未償還金額		822,557		$	1.05		8.43	$	678
授與		1,009,125			2.02
已行使		(69,615	)		1.04
沒收		(126,640	)		1.51
在2019年12月31日未償還		1,635,427		$	1.64		8.81	$	668
授與		1,455,565			10.99
已行使		(156,370	)		1.10
沒收		(22,747	)		1.95
截至2020年9月30日未償還		2,911,875		$	6.32		8.94	$	58,140
可於2020年9月30日行使		698,826		$	1.96		7.68	$	17,006
已歸屬，預計將於2020年9月30日歸屬		2,911,875		$	6.32		8.94	$	58,140

	截至9月30日的三個月，		在截至9月30日的9個月裏，
	2020	2019	2020	2019
無風險利率區間	0.38%至0.43%	1.63%至1.66%	0.38%至0.47%	1.63%至2.51%
股息率	0%	0%	0%	0%
期權預期期限(年)	6.78	6.78	6.78	6.78
波動率區間	86.54%至86.88%	85.02%	86.54%至99.85%	85.02%

	三個月 9月30日，
	2020			2019			增加 (減少)
業務費用：
研究與發展	$	25,174		$	3,317		$	21,857
一般和行政		3,142			1,003			2,139
業務費用共計		28,316			4,320			23,996
運營損失		(28,316	)		(4,320	)		23,996
其他收入(費用)：
利息收入		64			288			(224	)
其他收入(費用)，淨額		157			(3	)		160
其他收入(費用)，淨額		221			285			(64	)
淨損失	$	(28,095	)	$	(4,035	)	$	24,060

陳列品數		描述

2.1†		註冊人和Alexion製藥公司之間簽訂的知識產權資產購買協議，日期為2020年7月17日(通過引用註冊人於2020年7月20日提交給美國證券交易委員會的S-1表格註冊聲明第1號修正案附件2.1(第333-239648號文件))。

3.1		重述的註冊人註冊證書(參考註冊人於2020年7月28日提交給證券交易委員會的8-K表格當前報告的附件3.1(文件編號001-39397))。

3.2		修訂和重新修訂註冊人章程(參考註冊人於2020年7月28日提交給美國證券交易委員會的8-K表格當前報告的附件3.2(文件編號001-39397))。

10.1		2020年股票激勵計劃(參考2020年7月20日提交給美國證券交易委員會的S-1表格註冊人註冊説明書第1號修正案附件10.5(第333-239648號文件))。

10.2		2020年股票激勵計劃下的股票期權協議表格(參考2020年7月20日提交給美國證券交易委員會的S-1表格註冊人註冊説明書第1號修正案附件10.6(第333-239648號文件))。

10.3		2020年股票激勵計劃下的限制性股票單位協議表格(參考2020年7月20日提交給美國證券交易委員會的S-1表格註冊人註冊説明書第1號修正案附件10.7(第333-239648號文件))。

10.4		2020年員工購股計劃(參考2020年7月20日提交給美國證券交易委員會的S-1表格註冊人註冊説明書第1號修正案附件10.8(第333-239648號文件))

10.5		非僱員董事薪酬計劃概要(參考2020年7月20日提交給美國證券交易委員會的註冊人註冊説明書第10.9號修正案第1號(第333-239648號文件))。

10.6†		由耶魯大學與註冊人簽訂的許可協議，日期為2017年1月6日，經耶魯大學與註冊人之間於2020年5月2日簽署的許可協議第1號修正案修訂的許可協議，以及耶魯大學與註冊人之間於2020年7月1日簽署的許可協議修正案2(通過參考2020年7月2日提交給美國證券交易委員會(SEC)的註冊人S-1表格註冊聲明(第333-239648號文件)附件10.10合併而成)。

10.7		註冊人與其每名執行人員和董事之間的賠償協議表(通過參考註冊人於2020年7月20日提交給美國證券交易委員會的S-1註冊表第1號修正案附件10.15(第333-239648號文件)而併入)。

10.8		註冊人和Axel Bolte之間簽訂的僱傭協議，日期為2020年7月1日(通過引用2020年7月20日提交給美國證券交易委員會的註冊人S-1表格註冊聲明第1號修正案附件10.16(第333-239648號文件))。

10.9		註冊人與Henric Bjarke之間簽訂的僱傭協議，日期為2020年7月1日(註冊人於2020年7月20日向美國證券交易委員會提交的S-1表格註冊聲明修正案第1號附件10.17(第333-239648號文件))。

10.10		登記人和Steven Jungles之間的僱傭協議，日期為2020年7月1日(通過參考2020年7月20日提交給美國證券交易委員會(SEC)的註冊人S-1表格登記聲明第1號修正案附件10.18(第333-239648號文件)而併入)。

10.11		登記人與佩德羅·韋爾塔斯之間於2020年7月1日簽訂的僱傭協議(通過參考2020年7月20日提交給美國證券交易委員會(SEC)的登記人S-1表格登記聲明修正案第1號附件10.19(第333-239648號文件)而併入)。

10.12		登記人與Stephen Basso之間於2020年7月1日簽訂的僱傭協議(通過引用2020年7月20日提交給美國證券交易委員會(Securities And Exchange Commission)的註冊人S-1表格登記聲明第1號修正案附件10.20(第333-239648號文件)而併入)。


31.1*		根據根據2002年薩班斯-奧克斯利法案第302節通過的1934年《證券交易法》第13a-14(A)和15d-14(A)條頒發的首席執行官證書。

31.2*		根據根據2002年薩班斯-奧克斯利法案第302節通過的1934年證券交易法第13a-14(A)和15d-14(A)規則認證首席財務官。

32.1+		根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過的《美國法典》第18編第1350條規定的首席執行官證書。

32.2+		根據2002年薩班斯-奧克斯利法案第906條通過的《美國法典》第18編第1350條規定的首席財務官證書。

101.INS		XBRL實例文檔

101.SCH		XBRL分類擴展架構文檔

101.CAL		XBRL分類擴展計算鏈接庫文檔

101.DEF		XBRL分類擴展定義Linkbase文檔

101.LAB		XBRL分類擴展標籤Linkbase文檔

101.PRE		XBRL分類擴展演示文稿鏈接庫文檔

	INOZYME Pharma，Inc.

日期：2020年11月12日	依據：	/s/a Axel Bolte
		阿克塞爾螺栓
		總裁兼首席執行官兼董事 (首席行政主任)

日期：2020年11月12日	依據：	/s/s斯蒂芬·巴索(Stephen Basso)
		斯蒂芬·巴索
		財務高級副總裁 (信安金融主管及首席會計主任)