美國

證券交易委員會

華盛頓特區20549

表格10-Q

截至2020年9月30日的季度

或

委員會檔案第001-39321號

Avidity Biosciences，Inc.

(章程中規定的註冊人的確切姓名)

(858) 401-7900

(註冊人電話號碼，包括區號)

根據該法第12(B)節登記的證券：

勾選標記表示註冊人(1)是否已在過去12個月內(或在要求註冊人提交此類報告的較短期限內)提交了1934年《證券交易法》(Securities Exchange Act)第13節或第15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內，註冊人一直受到此類備案要求的約束。--是--☐

用複選標記表示註冊人是否已在過去12個月內(或在要求註冊人提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T規則第405條(本章232.405節)要求提交的所有互動數據文件。☐：是，不是。

用複選標記表示註冊人是大型加速申請者、加速申請者、非加速申請者、較小的報告公司還是新興的成長型公司。請參閲“交易法”第12b-2條中“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小報告公司”和“新興成長型公司”的定義。

如果是新興成長型公司，請通過複選標記表明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據“交易法”第13(A)條規定的任何新的或經修訂的財務會計準則。☐

用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如《交易法》第12b-2條規則所定義)。註冊公司：是，☐公司：不是。

截至2020年10月20日，註冊人擁有37,526,631股已發行普通股。

Avidity Biosciences，Inc.

表格10-Q

目錄

2

第一部分-財務信息

項目1.簡明財務報表(未經審計)

Avidity Biosciences，Inc.

濃縮資產負債表

(單位為千，面值除外)

請參閲隨附的説明。

3

Avidity Biosciences，Inc.

運營簡明報表

(單位為千，每股數據除外)

(未經審計)

請參閲隨附的説明。

4

Avidity Biosciences，Inc.

可轉換優先股/單位和股東/成員權益(虧損)簡明報表

(千)

(未經審計)

5

Avidity Biosciences，Inc.

可轉換優先股/單位和股東/成員權益(虧損)簡明報表

(千)

(未經審計)

請參閲隨附的説明。

6

Avidity Biosciences，Inc.

現金流量表簡明表

(千)

(未經審計)

請參閲隨附的説明。

7

Avidity Biosciences，Inc.

未經審計的簡明財務報表附註

業務説明

Avidity Biosciences，Inc.(本公司或Avidity)是一家生物製藥公司，它開創了一種新的基於寡核苷酸的療法，稱為抗體寡核苷酸結合物(AOCs)，旨在克服目前基於寡核苷酸的療法的侷限性，以治療各種嚴重疾病。該公司利用其專有的AOC平臺設計、設計和開發結合了單克隆抗體(MAb)的組織選擇性和基於寡核苷酸的療法的精確度的療法。

首次公開發行(IPO)

2020年6月16日，該公司完成了首次公開募股(IPO)，以每股18.00美元的發行價出售了1656萬股普通股。扣除承銷折扣、佣金和發行成本後，此次IPO的收益為2.741億美元。

此外，以下每一項都與IPO的完成有關：

反向股票拆分

2020年6月4日，該公司對其普通股實施了2.1095股換一股的反向股票拆分(反向股票拆分)。普通股的票面價值和授權股份沒有因反向股票拆分而進行調整。所有已發行和已發行的普通股以及可轉換優先股的轉換比率都已進行追溯調整，以反映所有呈報期間的反向股票拆分。

流動資金

截至2020年9月30日，公司已將幾乎所有資源投入公司組織和人員配備、業務規劃、籌集資金、開發其專有AOC平臺、確定潛在候選產品、建立知識產權組合、開展研究和臨牀前研究，併為這些業務提供其他一般和行政支持。此外，該公司的經營歷史有限，自成立以來一直出現經營虧損，預計在可預見的未來，隨着它繼續開發其候選產品和開發計劃，它將繼續出現淨虧損。截至2020年9月30日，公司累計虧損5030萬美元，現金及現金等價物3.411億美元。

公司相信，現有的現金和現金等價物，包括首次公開募股的淨收益，將足以為公司的運營提供至少12個月的資金，從本10-Q表格提交之日起算。該公司計劃通過股票發行、債務融資或其他資本來源，包括潛在的合作、許可證和其他類似安排，為其未來的現金需求提供資金。如果公司不能獲得足夠的額外資金，它可能會被迫削減開支，延長與供應商的付款期限，在可能的情況下清算資產，和/或推遲或縮小其計劃的開發計劃的範圍。這些行動中的任何一項都可能對公司的業務、經營結果和未來前景造成實質性損害。

8

陳述的基礎

隨附的未經審計的中期簡明財務報表是根據美國公認會計原則(GAAP)和美國證券交易委員會(SEC)與Form 10-Q季度報告相關的規則和規定編制的。按照公認會計原則編制的年度財務報表中通常包含的某些信息和附註披露已根據這些規則和規定予以精簡或省略。未經審核的中期簡明財務報表反映管理層認為為公平陳述所呈報期間的業績所需的所有調整。所有這些調整都是正常的、反覆出現的。這些未經審計的中期簡明財務報表中顯示的經營業績不一定代表未來任何時期的預期結果。這些未經審計的中期簡明財務報表應與公司於2020年6月12日提交給證券交易委員會的招股説明書中包括的截至2019年12月31日止年度的經審計財務報表及其附註一併閲讀。

預算的使用

公司的簡明財務報表是根據公認會計原則編制的，這要求公司作出影響財務報表和附註中資產、負債、收入和費用報告金額以及或有資產和負債披露的估計和假設。公司簡明財務報表中最重要的估計涉及收入確認、基於股票的薪酬和應計研發成本。雖然這些估計是基於公司對當前事件和未來可能採取的行動的瞭解，但實際結果可能最終與這些估計和假設大不相同。

現金、現金等價物和限制性現金

自購買之日起，所有原始到期日在3個月或以下的高流動性投資都被視為現金等價物。現金和現金等價物包括隨時可用的支票和貨幣市場賬户中的現金。限制性現金是指作為公司設施租賃要求的信用證抵押品持有的現金，在附帶的簡明資產負債表中列為長期資產。

信用風險集中

可能使公司面臨嚴重信用風險的金融工具主要是現金存款。本公司在聯邦保險金融機構的存款超過聯邦保險限額。管理層認為，由於持有這些存款的存款機構的財務狀況，本公司不會面臨重大信用風險。

金融工具的公允價值

根據公認會計原則，某些資產和負債按公允價值列賬。公允價值被定義為在計量日市場參與者之間進行有序交易時，為資產或負債在本金或最有利市場上轉移負債而收取或支付的交換價格(退出價格)。用於計量公允價值的估值技術必須最大限度地利用可觀察到的投入，最大限度地減少使用不可觀察到的投入。按公允價值列賬的金融資產和負債應當在公允價值層次的下列三個級別之一進行分類和披露，其中前兩個級別被認為是可見的，最後一個級別被認為是不可見的：

公允價值體系中資產或負債的公允價值計量水平基於對公允價值計量有重要意義的任何投入中的最低水平。

9

本公司的主要非金融資產均未按非經常性基礎上的公允價值入賬。在2020年6月IPO完成之前，按公允價值經常性計量的金融負債包括優先股權證負債。在本報告所述期間，沒有發生級別之間的轉移。由於短期性質，本公司簡明資產負債表中反映的預付資產和其他資產、應付賬款和應計負債的賬面價值接近其公允價值。截至2019年12月31日，本公司債務的賬面價值接近公允價值，原因是利息反映了當時類似條款和條件的債務的當前市場利率。

下表提供了優先股權證負債的對賬，以公允價值計算，使用第三級不可觀察的輸入(以千為單位)：

財產和設備

財產和設備，包括租賃改進，按成本減去累計折舊和攤銷列報。折舊和攤銷在相關資產的預計使用壽命(從三年到五年)內採用直線方法記錄。租賃改進按資產的估計使用年限或剩餘租賃期中較短的時間按直線攤銷。不增加資產使用壽命的維修和維護費用在發生時計入運營費用。

長期資產減值

長期資產包括財產和設備。當事件及情況顯示資產可能減值，而該等資產估計產生的未貼現現金流少於該等資產的賬面價值時，則計入減值虧損。在這些財務報表列報的任何期間，公司都沒有確認任何減值損失。

段信息

經營部門被確認為企業的組成部分，管理層在做出有關資源分配的決策和評估業績時，可以獲得關於這些獨立的、離散的財務信息，以供評估。為了評估業績和做出經營決策，該公司在美國將其業務作為一個單一的運營部門進行管理。

收入確認

到目前為止，公司的所有收入都來自合作和研究協議。這些協議的條款包括向公司支付以下類型的款項：不可退還的預付許可費；開發、監管和商業里程碑付款；對公司提供的研發服務或公司通過合同製造商提供的製造供應服務的付款；以及特許產品淨銷售的特許權使用費。

該公司在確定履行每項協議規定的義務時應確認的適當收入數額時執行以下步驟：(I)確定合同中承諾的貨物或服務；(Ii)確定承諾的貨物或服務是否是履約義務，包括它們在合同中是否不同；(Iii)交易價格的衡量，包括對可變對價的限制；(Iv)將交易價格分配給履約義務；以及(V)在公司履行每項履約義務時確認收入。

公司根據每份合同中設定的賬單時間表從合作者那裏收取款項。預付款和其他付款可能需要將收入確認推遲到未來一段時間，直到公司履行其研究和合作安排下的義務。當公司的對價權利是無條件的時，這些金額被記錄為應收賬款。

有關詳細信息，請參閲注3(協作和許可協議)。

10

研發成本

研發成本在發生時計入，包括與研發人員、第三方研發費用、許可費、實驗室用品、設施、管理費用和顧問相關的工資、福利和基於股票的薪酬。用於未來研發活動的不可退還的商品和服務預付款將在公司收到商品或提供服務期間資本化並記錄為費用。

如果公司從所獲得的合同權中獲得未來經濟利益存在不確定性，則在發生時記錄獲得許可技術合同權的預付款和里程碑式付款。

所得税

遞延税項資產及負債乃根據財務報表與資產及負債税基之間的差額，採用預期差額將轉回的年度的現行税率釐定。若根據現有證據的份量，部分或全部遞延税項資產更有可能無法變現，則會提供估值免税額。該公司在美國和州司法管轄區納税。截至2019年12月31日，本公司自成立以來的納税年度均接受税務機關審核。

基於股票的薪酬

員工和非員工股票期權授予的股票補償費用按授予日獎勵的估計公允價值記錄，並在股票獎勵的必要服務期(通常是授權期)內，扣除期間的實際沒收，以直線方式確認為費用。(注：股票期權授予的員工和非員工股票期權授予的股票補償費用按授予日的估計公允價值記錄，並在股票獎勵的必要服務期(通常為授權期)內扣除期間的實際沒收後以直線方式確認為費用)。根據公司的員工股票購買計劃(ESPP)購買股票的員工股票補償費用按計劃登記之日購買股票的估計公允價值記錄，並在適用的6個月ESPP發售期間以直線方式確認為費用。以股票為基礎的薪酬的公允價值估計要求管理層對期權的估計壽命和公司普通股的波動性等作出估計和判斷。這些判決直接影響到將被確認的補償費用的數額。

綜合損失

綜合虧損被定義為在一段時間內因非所有者來源的交易和其他事件和情況而發生的權益變化。所有列報期間的淨虧損和綜合虧損相同。

每股淨虧損

每股基本淨虧損的計算方法是將淨虧損除以當期已發行普通股的加權平均數量，再根據可回購或沒收的已發行普通股的加權平均數量進行調整。本公司在截至2020年9月30日的三個月和九個月的已發行加權平均普通股數量中分別剔除了106,202股和137,767股，在截至2019年9月30日的三個月和九個月的加權平均普通股數量中分別剔除了195,378股和221,266股。每股攤薄淨虧損的計算方法是將淨虧損除以按庫存股和IF轉換法確定的期間已發行普通股和稀釋普通股等價物的加權平均數。在提出的所有期間，用於計算基本和稀釋已發行股票的股票數量沒有差別，因為由於公司的淨虧損狀況，計入潛在稀釋證券將是反稀釋的。

不包括在稀釋每股淨虧損計算中的潛在稀釋證券，因為這樣做是反稀釋的，如下所示(以普通股等值股份計算；以千計)：

11

最近發佈的會計公告

自指定生效日期起，財務會計準則委員會(FASB)或其他準則制定機構會不時發佈新的會計公告。本公司相信，最近發佈的尚未生效的準則在採用後不會對其財務狀況或經營結果產生實質性影響。

與禮來公司的研究合作和許可協議

2019年4月，該公司與禮來公司(禮來公司)簽訂了研究合作和許可協議(禮來協議)，在全球範圍內針對免疫學和其他選定適應症的特定目標發現、開發AOC產品並將其商業化。根據禮來公司的協議，該公司授予禮來公司一個獨家的、全球性的、有特許權使用費的許可證，根據該公司的技術，有權(在符合某些條件的情況下)進行再許可，以研究、開發、製造和銷售含有AOC的產品，這些產品最多針對6個信使核糖核酸目標。該公司保留使用其技術履行禮來公司協議項下義務的權利，以及用於所有未授予禮來公司的目的。本公司同意，其本身或與第三方不會研究、開發、製造或商業化或以其他方式開發任何針對禮來協議目標的化合物或產品。

考慮到禮來公司根據禮來協議授予的權利，該公司收到了2000萬美元的一次性預付款，並有資格獲得高達6000萬美元的開發里程碑付款、高達1.4億美元的監管里程碑付款和高達2.05億美元的每個目標的商業化里程碑付款。此外，禮來公司有義務向公司償還《禮來協議》中定義的和項下發生的研究費用。禮來公司有義務向該公司支付特許產品全球年淨銷售額從中位數到低兩位數不等的分級特許權使用費，但生物相似產品的市場準入、特許產品專利覆蓋範圍的喪失以及就特許產品在該地區商業化所需的額外權利向第三方支付的具體和上限減幅為限。禮來公司的版税義務和禮來公司協議將在自第一次商業銷售之日起十年後，或在該國不再有涵蓋此類許可產品的有效專利主張時，在逐個許可產品和國家/地區的基礎上到期。

該公司已經確定了提供商品和服務的多項承諾，其中包括：(I)技術和專利、信息和訣竅的許可證；以及(Ii)合作，包括公司提供的研究服務、技術和監管支持。從開始到2020年9月30日，公司已經為禮來協議下的所有交付內容確定了一項履行義務，因為交付的要素要麼無法區分，要麼在合同範圍內不能區分。因此，公司將確認固定或可確定協作的收入，其數額與所發生的協作費用和預計在其履行其績效義務的五年期間的總協作費用成正比。與禮來協議相關，本公司於截至2020年及2019年9月30日止三個月分別確認收入170萬美元及70萬美元，於截至2020年及2019年9月30日止九個月分別確認收入460萬美元及90萬美元，並分別於2020年9月30日及2019年12月31日確認遞延收入1,680萬美元及1,890萬美元。

與禮來公司協議相關的遞延收入期末餘額對賬如下(單位：千)：

在執行禮來協議的同時，本公司向禮來公司發行了一張可轉換本票。關於2019年11月的C系列融資，票據項下的所有未償還本金和利息轉換為4,576,342股C系列可轉換優先股。有關進一步討論，請參閲附註6(可轉換票據)。

12

物業和設備包括以下內容(以千計)：

截至2020年和2019年9月30日的三個月，與房地產和設備相關的折舊費用分別為10萬美元和10萬美元，截至2019年9月30日的九個月分別為30萬美元和30萬美元。

該公司的債務包括以下(以千計)：

定期貸款

於二零一七年六月，本公司與矽谷銀行(SVB)就經修訂及重訂的貸款及擔保協議(經修訂的LSA)訂立修訂(LSA修正案)。根據LSA修正案，SVB同意提供最多700萬美元的貸款，包括(I)500萬美元定期貸款，於截止日期提供資金(C期貸款)，及(Ii)視乎與本公司研究有關的指定里程碑的達成，另加一筆總額高達200萬美元的定期貸款(D期貸款)，其中410萬美元用於償還本公司與SVB的現有貸款，以及支付總額為40萬美元的末期付款。

C期貸款計劃於2021年6月1日到期，利率為可調整的年利率，根據《華爾街日報》的最優惠利率加0.5%(0.20%)。LSA修正案將期限為D的貸款預付款的利息期限延長至2019年6月1日。自2019年7月1日起，除按月支付利息外，本公司還需按月分36期等額償還本金。此外，最後一筆款項為所籌資金的6.5%，即30萬美元，將於到期日到期。最後的付款費用在貸款期限內作為利息費用應計，並在扣除當期部分後計入長期債務。

2018年8月，本公司簽署了LSA第二修正案(LSA第二修正案)。根據LSA第二修正案，SVB在公司收到300萬美元的可轉換票據融資後，提供了200萬美元的定期D貸款。此外，最後一筆款項為融資額的6.5%，即10萬美元，將於到期日到期。該公司預期將此次融資作為債務修改進行會計處理。

13

2020年6月30日，公司自願預付了280萬美元的未償還本金餘額，以及與C期和D期貸款有關的最終付款和應計利息50萬美元，LSA終止。

連同A期及B期貸款，本公司向SVB發行認股權證，以每股2.2615美元的行使價購買最多16,474股A系列可轉換優先股，可在發行後隨時行使，期限為10年。隨着2020年6月IPO的完成，優先股權證被調整為可行使7,809股普通股的權證，行使價為每股4.77美元。連同於2017年6月簽訂的C期貸款，本公司向SVB發行認股權證，以每股0.53美元的行使價購買最多9,442股普通股，可在發行後隨時行使，期限為七年。該公司估計了使用Black-Scholes期權定價模型授予的認股權證的公允價值，並將公允價值記錄為債務折扣，這些債務折現將在貸款期限內使用有效利息方法攤銷為利息支出。2020年6月17日，認股權證被無現金行使，共有15,833股普通股。

2018年和2019年，公司發行了本金總額分別為300萬美元和450萬美元的可轉換本票(2018年票據和2019年票據)。2018年和2019年的票據分別按年息8%和10%計提利息，並在下一次至少1,000萬美元的合格融資中自動轉換為優先股，分別為該等融資的投資者支付的每股價格的85%和80%。

在2019年4月簽署禮來協議的同時，本公司向禮來公司發行了可轉換本票(禮來公司票據)，並獲得了1500萬美元的現金收益。禮來公司債券的單利年利率為8.0%，如果不轉換，將於2020年10月到期。所有未付的本金和利息都到期了。

2018年債券、2019年債券和禮來公司債券(統稱為債券)代表股份結算債務，該等債務通過使用實際利息法在債務有效期內將債券增加到其贖回價值而按攤銷成本入賬。關於2019年11月的C系列融資，所有根據票據應計的未償還本金和利息轉換為6,893,036股C系列可轉換優先股。

租賃協議

本公司於開始或適用時釐定該安排是融資租賃、營運租賃或短期租賃，並根據有關會計文件對該安排作出解釋。目前，該公司只簽訂不可取消的辦公和實驗室空間經營租賃和短期辦公租賃合同。根據相關指引，本公司根據公司假設的5.5%增量借款利率，以未來最低租賃付款於開始日期的現值確認經營租賃使用權(ROU)資產及負債，並於租賃期內攤銷ROU資產及負債。經營性租賃的租賃費用在租賃期內以直線法確認。該公司的短期租賃不受確認ROU資產或負債或直線租賃費用要求的約束。

2014年3月，本公司簽訂了一份不可撤銷的辦公和實驗室空間運營租約，租期至2017年11月。2017年7月，本公司對本租約進行了修訂，將租期延長至2021年12月。

於二零二零年六月一日，本公司對其現有營運租約(經修訂，即二零一四年租約)訂立第二次修訂，並訂立一份新的不可撤銷的臨時營運租約(臨時租約)，該臨時租約與新簽訂的一份總部地點的不可撤銷營運租約有關，自2021年7月1日起生效(新租約)。二零一四年租約及臨時租約的租約期均於二零二一年七月新租約生效日期後十五日結束。由於新租約的簽訂，2014年租約的剩餘月租金和臨時租約的租金從2020年6月1日開始減少。新租賃項下的租賃付款總額為730萬美元，根據獨立租賃組成部分的相對獨立價格在2014年租賃、臨時租賃和新租賃之間分配。新租約於2021年7月1日生效，租期為5年，初始每月基本租金約為124,000美元，在新租期的最後一年將增加至約139,000美元。此外，根據新租約的條款，本公司須在整個租賃期內維持一份總額為124,000美元的信用證。

14

2020年6月，本公司調整了2014年租賃的ROU資產和負債，以符合修改條款，並記錄了入住期臨時租賃的ROU資產和負債。該公司將在入夥時確認與新租賃相關的ROU資產和負債，預計將於2021年7月發生。

截至2020年9月30日，公司與2014年租賃和臨時租賃相關的ROU資產負債情況如下(單位：千)：

根據2014年租賃和臨時租賃到期的租賃負債到期日如下(單位：千)：

與經營租賃有關的補充現金流信息如下(以千計)：

租金開支如下(以千計)：

訴訟

因索賠、評估、訴訟、罰款、罰款和其他來源產生的或有損失的負債，在很可能已發生負債且金額可以合理估計的情況下記錄。目前尚無任何未解決事項產生任何應計負債。

修訂和重新註冊的公司註冊證書

2020年6月16日，公司的公司註冊證書進行了修訂和重述，授權發行4億股普通股和4000萬股非指定優先股，每股面值為0.0001美元。

15

可轉換優先股

於2020年6月完成首次公開招股，所有可轉換優先股的流通股均轉換為17,921,069股本公司普通股。截至2019年12月31日，根據對潛在可贖回證券進行分類和計量的權威指引，公司的可轉換優先股在隨附的資產負債表上被歸類為臨時股權，這些證券的贖回是基於公司控制之外的某些控制事件的變化。

轉換

2019年4月1日，特拉華州有限責任公司Avidity LLC改製為特拉華州Avidity Biosciences，Inc.Avidity LLC的全部會員權益被轉換為Avidity Biosciences，Inc.的證券如下：(I)Avidity LLC的每個已發行普通股轉換為Avidity Biosciences，Inc.的一股普通股；(Ii)Avidity LLC的每個未發行的A系列優先股轉換為一股Avidity Biosciences，Inc.的A系列可轉換優先股；(Iii)Avidity LLC的每一股未發行的B系列優先股轉換為一股Avidity Biosciences，Inc.的A系列可轉換優先股；(3)Avidity LLC的每一股未發行的B系列優先股轉換為一股Avidity Biosciences，Inc.Avidity LLC的所有財產、權利、特權、權力和特許經營權，以及Avidity Biosciences，Inc.的所有債務、責任和義務都變成了Avidity Biosciences，Inc.的債務、責任和義務。Avidity LLC中對前成員股權賬户的所有提及都已調整，以反映Avidity Biosciences，Inc.普通股的等值數量。轉換完成後，公司將4410萬美元的累計虧損從以前的虧損重新歸類為額外實收資本。

截至2019年12月31日，優先股由以下部分組成(單位：千，每股數據除外)：

股權激勵計劃

2013年1月，公司通過了《2013年股權激勵計劃》(簡稱《2013計劃》)。2013年度計劃規定向本公司僱員和非僱員發放獎勵單位，並向本公司董事、僱員和顧問發放非法定單位期權、限制性單位獎勵、單位增值權和單位獎金。根據2013年計劃，最初預留了2127,013個單位供發行。在公司轉變為C型公司後，2013年計劃繼續按相同的條款和條件進行。2019年，2013計劃預留股份增至4771,615股。

2020年6月，董事會通過了2020年激勵獎勵計劃(2020計劃)，公司股東批准了該計劃，該計劃與首次公開募股(IPO)相關而生效。根據2020年計劃，本公司停止根據2013年計劃授予獎勵。根據2020年計劃，公司可以向當時是公司僱員、高級管理人員、非僱員董事或顧問的個人授予股票期權、限制性股票、股息等價物、限制性股票單位、股票增值權以及其他以股票或現金為基礎的獎勵。根據2020年計劃，初步預留了390萬股普通股供發行。此外，2020計劃下可供發行的普通股數量將從2021財年開始，在2020財年期間的每個財年的第一天每年增加，增加的金額相當於(A)上一歷年最後一天已發行普通股的5%或(B)董事會決定的較小數量中的較少者(以較小者為準)。在2020財年期間，可供發行的普通股數量將從2021年財年開始的每個財年的第一天每年增加，數額相當於(A)上一歷年最後一天已發行普通股的5%或(B)董事會決定的較少數量。截至2020年9月30日，根據2020年計劃，仍有3107,424股可供發行。

16

股票期權

2013計劃和2020計劃授予的期權可以在不同的日期行使，自授予之日起不超過十年。在IPO之前，期權的行權價格由董事會決定。首次公開募股後，公司授予期權，行使價格等於授予期權當日公司股票的公平市場價值。

員工和非員工獎勵及相關信息的股票期權活動如下(以千計的期權)：

員工購股計劃

2020年6月，該公司通過了特別提款權計劃(ESPP)，允許參與者在規定的滾動六個月期間，貢獻其合格薪酬的最高15%來購買公司的普通股。股票的購買價格將是公司普通股在發售期間的第一個交易日或在適用的購買日期的公允市值的85%的較低者。根據ESPP，最初總共保留了32.5萬股普通股供發行。截至2020年9月30日，本公司尚未根據ESPP發行任何股份。截至2020年9月30日，該公司的未償負債為30萬美元，包括在資產負債表上的應付賬款和應計負債中，用於員工向ESPP繳款，用於發售期末待發行的股票。

基於股票的薪酬費用

Black-Scholes期權定價模型中用於確定股票期權/單位授予的公允價值的假設如下：

基於股票的薪酬費用分配如下(單位：千)：

截至2020年9月30日，與未償還的基於時間的期權相關的未確認補償成本為2,310萬美元，預計將在3.3年的加權平均期限內確認。

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美國的新冠肺炎疫情已經造成了重大的商業中斷。新冠肺炎對公司經營和財務業績的影響程度將取決於某些事態發展，包括疫情的持續時間和蔓延，以及對公司的臨牀前研究和臨牀試驗、員工和供應商的影響，所有這些都是不確定和無法預測的。為了應對新冠肺炎疫情的爆發，該公司關閉了其執行辦公室，讓其管理人員繼續遠程工作，並限制了其研發實驗室的員工數量。到目前為止，該公司的業務運營還沒有經歷過實質性的中斷。然而，一場曠日持久的疫情可能會對公司的財務業績和業務運營產生重大不利影響，包括公司完成某些臨牀試驗的時間和能力，以及推進其候選產品的開發和籌集額外資本所需的其他努力。為應對疫情，《冠狀病毒援助、救濟和經濟安全法案》(The CARE Act)於2020年3月27日簽署成為法律。除其他事項外，CARE法案包括與可退還工資税抵免、推遲僱主的社會保障支付、淨營業虧損利用和結轉期間、修改淨利息扣除限制以及對合格裝修物業的税收折舊方法進行技術更正等相關的税收條款。CARE法案對公司截至2020年9月30日的三個月和九個月的所得税撥備沒有影響。該公司繼續評估CARE法案對其財務狀況、經營結果和現金流的影響。本公司目前預計不會根據CARE法案申請貸款或贈款。

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項目2.管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析

以下對我們財務狀況和經營結果的討論和分析應與本季度報告10-Q表其他部分包含的未經審計的簡明財務報表及其相關附註、我們已審計的財務報表及其附註以及管理層對截至2019年12月31日的年度財務狀況和經營結果的討論和分析一併閲讀，這些討論和分析包括在我們根據1933年證券法(經修訂)或《證券法》提交給證券交易委員會的、日期為2020年6月11日的招股説明書中，該説明書根據第424(B)條提交給證券交易委員會，或

有關前瞻性陳述的注意事項

本季度報告包含符合“1934年證券交易法”(修訂後)第21E節或“交易法”含義的前瞻性陳述。除本季度報告中包含的所有歷史事實的聲明外，包括有關我們未來的經營業績和財務狀況、業務戰略和計劃、研發計劃、我們正在進行和計劃中的臨牀前研究以及計劃中的臨牀試驗的預期時間、成本、設計和進行情況、我們的候選產品獲得監管部門備案和批准的時間和可能性、新冠肺炎對我們業務的影響、成功的時機和可能性、未來運營的管理計劃和目標以及預期產品開發工作的未來結果的聲明，均屬前瞻性聲明。在某些情況下，您可以通過“可能”、“將會”、“應該”、“可能”、“預期”、“打算”、“計劃”、“預期”、“相信”、“估計”、“預測”、“潛在”、“繼續”等術語或這些術語或其他類似術語的負面含義來識別前瞻性陳述。這些前瞻性陳述只是預測。這些前瞻性陳述主要基於我們目前對未來事件和財務趨勢的預期和預測，我們認為這些事件和財務趨勢可能會影響我們的業務、財務狀況和經營結果。這些前瞻性陳述僅代表截至本季度報告發布之日的情況，可能會受到許多風險、不確定性和假設的影響，包括第二部分第1A項“風險因素”中描述的風險、不確定性和假設。我們的前瞻性陳述中反映的事件和情況可能不會實現或發生。, 實際結果可能與前瞻性陳述中預測的結果大不相同。除非適用法律另有要求，否則我們不打算公開更新或修改本文中包含的任何前瞻性陳述，無論是由於任何新信息、未來事件、情況變化或其他原因。

概述

我們正在開創一種新的基於寡核苷酸的療法，稱為抗體寡核苷酸結合物，或AOCs，旨在克服目前寡核苷酸療法的侷限性，以治療廣泛的嚴重疾病。我們利用我們專有的AOC平臺設計、設計和開發結合了單克隆抗體(MAb)的組織選擇性和寡核苷酸療法的精確度的療法，以便獲得以前無法用藥的組織和細胞類型，並更有效地針對疾病的潛在遺傳驅動因素。我們最初專注於肌肉疾病，以展示我們AOC的能力，我們的肌肉專營權由五個項目組成。我們的主要候選產品AOC 1001設計用於治療1型強直性肌營養不良症，這是一種罕見的單基因肌肉疾病。我們預計將在2021年為AOC 1001提交一份新藥研究申請(IND)，並計劃在同年年底啟動1/2期臨牀試驗。我們還打算在我們的其他四個肌肉項目中推出AOC候選產品，這些項目主要用於治療肌肉萎縮、杜氏肌營養不良(Duchenne mystrophy，簡稱DMD)、面肩肱骨肌營養不良症和龐貝病。除了我們的肌肉專營權，我們還致力於免疫和其他細胞類型的開發。

自2012年成立以來，我們已將幾乎所有資源投入到公司的組織和人員配備、業務規劃、籌集資金、開發我們專有的AOC平臺、確定潛在的候選產品、建立我們的知識產權組合、開展研究和臨牀前研究，以及為這些業務提供其他一般和行政支持。我們沒有從產品銷售中獲得任何收入。2020年6月，我們完成了1656萬股普通股的首次公開發行(IPO)，向公眾公佈的價格為每股18.00美元，包括承銷商全面行使購買216萬股普通股的選擇權。包括行使期權在內，我們從此次發行中獲得的淨收益總額為2.741億美元，扣除承銷折扣、佣金和發行成本後的淨額。從我們成立到2020年9月30日，為我們的運營籌集的其他資金來源包括出售和發行可轉換優先股/股票和可轉換票據獲得的毛收入總額1.316億美元，根據合作和研究服務協議提供的資金2,910萬美元，以及根據修訂後的貸款和安全協議(LSA)從硅谷銀行(SVB)獲得的700萬美元貸款。截至2020年9月30日，我們擁有3.411億美元的現金和現金等價物。

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自成立以來，我們每年都出現營業虧損。截至2019年12月31日和2018年12月31日的年度，我們的淨虧損分別為2470萬美元和1120萬美元，截至2020年9月30日的9個月，我們的淨虧損為2810萬美元。截至2020年9月30日，我們的累計赤字為5030萬美元。我們預計，隨着我們進行正在進行和計劃中的臨牀前研究和臨牀試驗，繼續我們的研發活動，利用第三方生產我們的候選產品和相關原材料，僱傭更多的人員，保護我們的知識產權，併產生與上市公司相關的額外成本，包括與保持遵守交易所上市和證券交易委員會的要求相關的審計、法律、監管和税務相關服務，董事和高級管理人員保險費以及投資者關係成本，我們的費用和運營虧損將大幅增加。我們的淨虧損可能會在季度間和年度間大幅波動，這取決於我們臨牀前研究和臨牀試驗的時間、我們在其他研發活動上的支出，以及任何協作和服務收入的產生。

根據我們目前的運營計劃，我們相信我們現有的現金和現金等價物將足以為我們的運營提供至少未來36個月的資金。雖然我們可能會根據當前和/或未來的協作協議獲得收入，但在我們成功完成開發並獲得一個或多個候選產品的監管批准之前，我們預計不會從產品銷售中獲得任何收入，我們預計這將需要數年時間，而且可能永遠不會發生。如果我們的任何候選產品獲得監管部門的批准，我們預計將產生與產品銷售、營銷、製造和分銷相關的鉅額商業化費用。因此，在我們能夠從銷售我們的候選產品中獲得可觀的收入之前(如果有的話)，我們預計將通過股票發行、債務融資或其他資本來源(包括潛在的合作、許可和其他類似安排)來滿足我們的現金需求。然而，我們可能無法在需要的時候，以優惠的條件或根本不能籌集額外的資金或達成這樣的其他安排。我們未能在需要時籌集資金或達成此類其他安排，將對我們的財務狀況產生負面影響，並可能迫使我們推遲、限制、減少或終止我們的產品開發或未來的商業化努力，或者授予我們開發和營銷我們原本更願意自己開發和營銷的候選產品的權利。

與禮來公司的研究合作和許可協議

2019年4月，我們與禮來公司(Lilly)簽訂了研究合作和許可協議(Lilly Agreement)，在全球範圍內發現、開發免疫學和其他選定適應症的AOC產品並將其商業化。根據禮來公司的協議，我們和禮來公司將在此類產品的臨牀前研究和發現活動上進行合作，禮來公司負責雙方為此類活動提供資金。禮來公司還將自費領導所有此類產品的臨牀開發、監管批准和商業化。我們向禮來公司授予了全球獨家、有版税的許可，有權根據我們的技術進行再許可，以研究、開發、製造和銷售含有AOC的產品，這些產品最多針對六個信使核糖核酸目標。我們保留使用我們的技術來履行我們在協議下的義務的權利，以及為所有未授予禮來公司的目的而使用我們的技術的權利。禮來公司在2019年向我們支付了2000萬美元的預付許可費，我們有資格為每個目標獲得最高6000萬美元的開發里程碑付款、最高1.4億美元的監管里程碑付款和最高2.05億美元的商業化里程碑付款。我們有資格從禮來公司獲得從全球授權產品年淨銷售額的中位數到低兩位數不等的分級特許權使用費，條件是生物相似產品的市場準入、授權產品專利覆蓋範圍的喪失以及在該地區將授權產品商業化所需的額外權利所欠第三方的特定和上限折扣。

與禮來協議同時，我們向禮來公司發行了可轉換本票，即禮來公司票據，並在2019年獲得了1500萬美元的現金收益。禮來公司債券的單利年利率為8.0%，如果不轉換，將於2020年10月到期。在2019年11月出售我們的C系列可轉換優先股時，禮來公司票據項下的所有未償還本金和利息轉換為我們C系列可轉換優先股的4,576,342股，轉換價格相當於投資者在C系列可轉換優先股融資中支付的每股現金價格的80%。

經營成果的構成要素

營業收入

到目前為止，我們的收入來自根據禮來協議收到的付款和根據其他研究服務協議支付的研究服務付款。我們在這些其他研究服務協議下的服務在2018年初基本完成，因此2019年沒有確認相關收入，預計未來也沒有相關收入。在可預見的未來，我們可能會從禮來協議下的服務報銷以及我們當前和/或未來合作協議下的預付款和里程碑付款的組合中獲得收入。在我們的候選產品通過臨牀開發和監管批准(如果有的話)之前，我們預計不會從產品銷售中獲得任何收入。我們預計，我們產生的任何收入(如果有的話)都將因與此類服務和里程碑相關的付款時間和金額以及我們的任何產品獲得批准和成功商業化的程度而不同。如果我們不能完成候選產品的臨牀前和臨牀開發，或獲得監管部門的批准，我們未來創造收入的能力以及我們的運營結果和財務狀況將受到不利影響。

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營業費用

研究與發展

研發費用包括與我們的研發活動相關的外部和內部成本，包括我們的發現和研究努力，以及我們候選產品的臨牀前和臨牀開發。我們的研發費用包括：

研發成本，包括在我們與禮來公司的合作下報銷的成本，作為已發生的費用計入費用，此類金額的報銷被確認為收入。我們將在未來的研發活動中使用的貨物和服務的預付款，在服務完成或收到時作為費用核算，不予退還。

在任何時候，我們都在致力於多個項目。我們的內部資源、員工和基礎設施與任何一個研究或藥物發現計劃沒有直接聯繫，通常部署在多個計劃中。因此，我們不會跟蹤特定計劃的內部成本。下表彙總了所顯示期間的外部成本和內部成本(以千為單位)：

我們預計，在可預見的未來，隨着我們繼續開展我們正在進行的研發活動，推動我們的臨牀前研究計劃走向臨牀開發，包括進行支持IND的研究，以及進行臨牀試驗，我們的研發費用將會增加。進行獲得監管部門批准所需的臨牀前研究和臨牀試驗的過程既昂貴又耗時。我們可能永遠不會成功地讓我們的任何候選產品獲得市場批准。

與研發活動相關的時間表和成本是不確定的，每個候選產品和開發計劃可能會有很大差異，而且很難預測。我們預計，我們將根據臨牀前和臨牀結果、法規發展、對每個項目商業潛力的持續評估以及我們維持或加入新合作的能力，在我們確定合作者的資源或專業知識對給定項目有利的程度上，決定實施哪些項目以及持續為每個項目提供多少資金。我們未來將需要籌集大量額外資本。此外，我們無法預測哪些開發項目可能會受到未來合作的影響，何時會確保這樣的安排(如果有的話)，以及這樣的安排會在多大程度上影響我們的發展計劃和資本要求。

根據以下因素，我們的開發成本可能會有很大差異：

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一般事務和行政事務

一般和行政費用主要包括財務、會計、法律、業務發展和支持部門員工的與員工相關的費用，包括工資、福利和基於股票的薪酬。其他一般和行政費用包括分配的設施、信息技術和折舊相關成本，否則未計入研發費用以及審計、税務、知識產權和法律服務的專業費用。與申請和申請專利有關的費用被確認為已發生的一般和行政費用，因為此類費用的可回收性不確定。

我們預計，在可預見的未來，我們的一般和行政費用將增加，以支持我們增加的研發活動和上市公司運營成本的增加。這些增加的成本可能包括與保持遵守交易所上市和證券交易委員會要求相關的審計、法律、監管和税務服務增加的費用、董事和高級管理人員保險費以及與上市公司運營相關的投資者關係成本。

其他收入(費用)

利息收入

利息收入主要包括從我們的現金和現金等價物上賺取的利息。

利息支出

利息支出包括與我們以前未償還的融資安排相關的現金和非現金利息支出，其中包括根據LSA借款和與我們某些投資者的可轉換票據。

優先認股權證負債的公允價值變動

在首次公開募股之前，我們將購買A系列可轉換優先股股票的流通權證歸類為資產負債表上的負債，按其估計公允價值計算，因為標的可轉換優先股被歸類為臨時股本。在每個報告期結束時，該期間估計公允價值的變動被記錄為其他收入(費用)的組成部分。與我們的首次公開募股(IPO)相關的是，這個權證被調整為購買我們普通股的權證，因此不再受負債會計的約束。因此，認股權證負債的公允價值被重新分類為股東權益。

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運營結果

截至2020年9月30日和2019年9月30日的三個月比較

下表彙總了我們在所述期間的運營結果(以千為單位)：