美國
證券交易委員會
華盛頓特區20549
表格：
(馬克一)
截至財年的季度
或
在從日本到日本的過渡期內，日本和日本之間的過渡期，日本和日本之間的過渡期，美國和日本之間的過渡期，美國和日本之間的過渡期。
委託文件編號：
Liqudia Technologies，Inc.
(註冊人的確切姓名，詳見其約章)
| |
| |
| (法人團體或組織的州或其他司法管轄區) |
| (國際税務局僱主識別號碼) |
| |
|
|
| (主要行政辦事處地址) |
| (郵政編碼) |
註冊人電話號碼，包括區號：(
不適用
(前姓名、前地址和前財政年度，如果自上次報告以來發生變化)
根據該法第12(B)條登記的證券：
| 每一類的名稱 | 交易代碼 | 每間交易所的註冊名稱 |
| | | 這個 |
用複選標記表示註冊人(1)是否在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類報告的較短時間內)提交了1934年《證券交易法》(Securities Exchange Act)第(13)或15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內是否符合此類提交要求。
用複選標記表示註冊人是否已在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T規則第405條(本章232.405節)要求提交的每個互動數據文件。
用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司還是新興的成長型公司。請參閲《交易法》第12B-2條規則中“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小申報公司”和“新興成長型公司”的定義。
| 大型加速文件服務器☐ | | 非加速文件管理器☐ | 規模較小的報告公司 |
|
|
|
| 新興成長型公司 |
如果是一家新興的成長型公司，用複選標記表示註冊人是否已選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易法》第(13)(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則。
用複選標記標明註冊人是否為空殼公司(如該法第12b-2條所定義)。是
截至2020年11月2日，有
Liqudia Technologies，Inc.
| 第一部分財務信息 |
頁 |
|
|
|
|
|
| 第1項 |
財務報表 |
6 |
|
|
截至2020年9月30日(未經審計)和2019年12月31日的合併資產負債表 |
6 |
|
|
截至2020年9月30日和2019年9月30日的三個月和九個月的合併營業和全面虧損報表(未經審計) |
7 |
|
|
截至2020年9月30日和2019年9月30日的三個月和九個月股東權益合併報表(未經審計) |
8 |
|
|
截至2020年9月30日和2019年9月30日的9個月合併現金流量表(未經審計) |
9 |
|
|
合併財務報表附註(未經審計) |
10 |
|
|
|
|
| 第二項。 |
管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析 |
23 |
|
|
|
|
| 項目3. |
關於市場風險的定量和定性披露 |
37 |
|
|
|
|
| 項目4. |
管制和程序 |
37 |
|
|
|
|
| 第二部分：其他資料 |
|
|
|
|
|
|
| 第1項 |
法律程序 |
38 |
|
|
|
|
| 第1A項 |
危險因素 |
39 |
|
|
|
|
| 第6項 |
陳列品 |
81 |
|
|
|
|
|
|
簽名 |
82 |
這份Form 10-Q季度報告包括我們的商標、商號和服務標誌，如Liqudia、Liqudia徽標和印刷品，或P文章R倍增In N接通潤濕T商標受適用的知識產權法保護，是Liqudia Technologies，Inc.的財產。本季度報告還包含其他公司的商標、商號和服務標誌，這些商標、商號和服務標誌是它們各自所有者的財產。僅為方便起見，本季度報告中提及的商標、商標名和服務標記可能不帶®、™或SM符號出現，但此類引用並不意味着我們不會根據適用法律最大程度地主張我們或適用許可人對這些商標、商號和服務標記的權利。我們不打算使用或展示其他方的商標、商號或服務標誌，並且此類使用或展示不應被解釋為暗示與這些其他方有關係，或由這些其他方背書或贊助我們。
關於前瞻性陳述的警示説明
這份關於Form 10-Q的季度報告包含前瞻性陳述。本季度報告中除有關歷史事實的陳述外，其他所有陳述均為前瞻性陳述。前瞻性陳述主要包含在題為“風險因素”和“管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析”的章節中，但也包含在本季度報告的其他部分。在某些情況下，您可以通過“可能”、“可能”、“將會”、“應該”、“預期”、“計劃”、“預期”、“可能”、“將”、“打算”、“目標”、“項目”、“考慮”、“相信”、“估計”、“預測”、“潛在”或“繼續”等術語或其他類似表述來識別前瞻性陳述。前瞻性陳述涉及已知和未知的風險、不確定性和其他重要因素，這些風險、不確定性和其他重要因素可能導致我們的實際結果、表現或成就與前瞻性陳述明示或暗示的任何未來結果、表現或成就大不相同。前瞻性陳述包括但不限於以下陳述：
|
|
● |
這些風險和不確定性在我們提交給證券交易委員會的公開文件中被識別和披露，包括但不限於(I)獲得和維持我們候選產品的監管批准的時間和能力，包括FDA可能批准我們2020年1月提交的LIQ861新藥申請(NDA)；(Ii)與我們目前與聯合治療公司的專利訴訟相關的時間表或結果，這些訴訟正在美國特拉華州地區法院或其地區法院待決。各方間與美國專利商標局專利審判和上訴委員會的審查；(Iii)我們預測、預見和有效應對或緩解新冠肺炎疫情或其他全球停擺導致的未來發展的能力，這可能包括對關鍵人員可用性的負面影響，我們的設施或我們的業務合作伙伴、供應商、第三方服務提供商或其他供應商的設施的暫時關閉，或者付款或採購決定的延遲，或者國內和全球供應鏈、流動性和資本或金融市場的中斷；(Iv)我們的能力 |
|
|
● |
未根據本公司、Liqudia Corporation或HoldCo、RareGen及其某些其他方之間的合併協議和計劃(截至2020年6月29日)，以合併或合併交易的方式對RareGen，LLC或RareGen的擬議收購或合併交易獲得股東批准，或根據合併協議或合併協議對RareGen，LLC，RareGen或RareGen的擬議收購或合併交易未獲得股東批准； |
|
|
● |
符合合併交易完成的條件； |
|
|
● |
完成合並交易所需的時間長短； |
|
|
● |
成功整合我們和RareGen的業務，避免可能導致HoldCo不能像預期的那樣有效和高效地運營的問題； |
|
|
● |
合併交易的預期收益在預期時間內或根本無法實現的可能性，包括但不限於預期的收入、費用、收益和其他財務結果、控股公司業務的增長和擴大，以及預期的税收待遇； |
|
|
● |
對我們和RareGen進行合併交易的替代交易的能力的限制，以及在特定情況下，我們可能被要求向RareGen支付費用的可能性； |
|
|
● |
擬議的合併交易可能造成的中斷，可能損害我們或RareGen的業務，包括當前的計劃和運營； |
|
|
● |
我們或RareGen留住、吸引和聘用關鍵人員的能力； |
|
|
● |
當前的經濟、市場和商業環境； |
|
|
● |
資本的成本和可獲得性以及貸款人或債權人施加的任何限制； |
|
|
● |
我們或RareGen所處行業的變化； |
|
|
● |
未續簽或吊銷任何許可證或其他所需許可證的； |
|
|
● |
因會計政策變化而產生的意外費用或意外負債，或者收購會計的影響與我們的預期不同； |
|
|
● |
HoldCo或其子公司的信用評級可能與公司預期的不同的風險，這可能會增加借款成本和/或使HoldCo更難償還或再融資債務，並要求其借入或轉移運營現金流以償還債務； |
|
|
● |
利率波動； |
|
|
● |
圍繞合併交易的不確定性對公司業務的影響，包括對客户、供應商、被許可人、合作者、業務合作伙伴、員工、其他第三方的影響，或管理層時間和注意力的轉移，可能影響我們和/或RareGen的財務業績； |
|
|
● |
與合併交易無關的未決或威脅的訴訟或政府調查(如有)的不利結果； |
|
|
● |
可能對我們、RareGen或Our及其各自的高級管理人員或董事提起的與擬議中的合併交易有關的潛在訴訟； |
|
|
● |
未來監管或立法行動對公司的影響，包括我們或RareGen必須遵守的醫療保健、環境和其他法律法規的變化； |
|
|
● |
我們和RareGen所依賴的第三方關係的行為和相關情況的變化，包括交易對手的信用水平； |
|
|
● |
股票市場和信貸市場狀況的波動性和不可預測性； |
|
|
● |
我們無法控制的情況，如災難、新冠肺炎等全球性流行病，或者戰爭或恐怖主義行為； |
|
|
● |
前瞻性陳述所依據的假設與我們和RareGen的實際經驗之間的差異； |
|
|
● |
其他立法、監管、經濟、商業和/或競爭因素； |
|
|
● |
我們計劃開發和商業化我們的候選產品； |
|
|
● |
我們計劃對我們的候選產品進行臨牀試驗； |
|
|
● |
我們臨牀試驗數據的可獲得性的時間； |
|
|
● |
我們計劃提交監管文件的時間； |
|
|
● |
為我們的候選產品獲得和保持監管批准的時機和能力； |
|
|
● |
我們候選產品的臨牀效用及其與其他療法相比的潛在優勢； |
|
|
● |
我們的商業化、營銷和分銷能力和戰略； |
|
|
● |
我們有能力建立和維護我們候選產品的製造安排，以及我們現有的製造設施是否足以生產我們候選產品的開發和商業批量； |
|
|
● |
我們建立和維持合作的能力； |
|
|
● |
我們對候選產品的市場機會的估計； |
|
|
● |
我們的知識產權狀況和專利權的期限； |
|
|
● |
我們對未來開支、資本需求和額外融資需求的估計；以及 |
|
|
● |
我們預計將使用之前公開發行的收益，以及這些收益與現金一起足以滿足我們的運營需求的期限。 |
請參閲本季度報告中的“風險因素”一節，討論可能導致我們的實際結果與前瞻性陳述中明示或暗示的結果大不相同的重要因素，包括但不限於新冠肺炎事件對我們公司的影響以及我們的財務狀況和經營結果。本季度報告中的前瞻性陳述僅為預測，我們可能無法實際實現前瞻性陳述中包含的計劃、意圖或預期。這些前瞻性陳述主要基於我們目前對未來事件和財務趨勢的預期和預測，我們認為這些事件和財務趨勢可能會影響我們的業務、財務狀況和經營結果。由於前瞻性陳述固有地受到風險和不確定性的影響，其中一些風險和不確定性是無法預測或量化的，因此您不應依賴這些前瞻性陳述作為對未來事件的預測。我們的前瞻性陳述中反映的事件和情況可能無法實現或發生，實際結果可能與前瞻性陳述中預測的大不相同。
這些前瞻性陳述僅代表截至本季度報告發布之日的情況。雖然我們可能會選擇在未來某個時候更新這些前瞻性陳述，但除非適用法律要求，否則我們目前無意這樣做。因此，您不應依賴這些前瞻性陳述來代表我們在本季度報告(Form 10-Q)之後的任何日期的觀點。
除非上下文另有要求，本文件中的引用Q每季度R電子口岸表格10-Q“我們”、“我們”、“我們”和“公司”指的是Liqudia Technologies，Inc.，一家特拉華州的公司。
Liqudia Technologies，Inc.
合併後的資產負債表
| 2020年9月30日 (未經審計) | 十二月三十一號， 2019 | |||||||
| 資產 | ||||||||
| 流動資產： | ||||||||
| 現金 | $ | $ | ||||||
| 預付費用和其他流動資產 | ||||||||
| 流動資產總額 | ||||||||
| 財產、廠房和設備、淨值 | ||||||||
| 經營性租賃使用權資產淨額 | ||||||||
| 其他資產 | ||||||||
| 總資產 | $ | $ | ||||||
| 負債和股東權益 | ||||||||
| 流動負債： | ||||||||
| 應付帳款 | $ | $ | ||||||
| 應計補償 | ||||||||
| 應計股票發行費用 | ||||||||
| 其他應計費用 | ||||||||
| 經營租賃負債的當期部分 | ||||||||
| 融資租賃負債的當期部分 | ||||||||
| 長期債務的當期部分 | ||||||||
| 流動負債總額 | ||||||||
| 長期經營租賃負債 | ||||||||
| 長期融資租賃負債 | ||||||||
| 長期債務 | ||||||||
| 總負債 | ||||||||
| 承諾和或有事項 | ||||||||
| 股東權益： | ||||||||
| 優先股-截至2020年9月30日和2019年12月31日授權的股票，截至2020年9月30日和2019年12月31日發行和發行的股票 | ||||||||
| 普通股--$票面價值，和分別截至2020年9月30日和2019年12月31日授權的股票，和分別於2020年9月30日和2019年12月31日發行和發行的股票 | ||||||||
| 額外實收資本 | ||||||||
| 累積赤字 | ( | ) | ( | ) | ||||
| 股東權益總額 | ||||||||
| 總負債和股東權益 | $ | $ | ||||||
附註是這些綜合財務報表的組成部分。
Liqudia Technologies，Inc.
合併經營報表和全面虧損(未經審計)
| 三個月 |
截至9個月 |
|||||||||||||||
| 九月三十日， |
九月三十日， |
|||||||||||||||
| 2020 |
2019 |
2020 |
2019 |
|||||||||||||
| 營業收入 |
$ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| 成本和費用： |
||||||||||||||||
| 收入成本 |
||||||||||||||||
| 研究與發展 |
||||||||||||||||
| 一般和行政 |
||||||||||||||||
| 總成本和費用 |
||||||||||||||||
| 運營損失 |
( |
) |
( |
) |
( |
) |
( |
) |
||||||||
| 其他收入(費用)： |
||||||||||||||||
| 利息收入 |
||||||||||||||||
| 利息支出 |
( |
) |
( |
) |
( |
) |
( |
) |
||||||||
| 其他收入(費用)合計(淨額) |
( |
) |
( |
) |
( |
) |
( |
) |
||||||||
| 淨虧損和綜合虧損 |
$ | ( |
) |
$ | ( |
) |
$ | ( |
) |
$ | ( |
|||||
| 普通股股東應佔淨虧損，基本虧損和攤薄虧損 |
$ | ( |
) |
$ | ( |
) |
$ | ( |
) |
$ | ( |
) |
||||
| 加權平均已發行普通股、基本普通股和稀釋普通股 |
||||||||||||||||
附註是這些綜合財務報表的組成部分。
Liqudia Technologies，Inc.
合併股東權益報表(未經審計)
截至2020年9月30日和2019年9月30日的三個月和九個月：
截至2020年9月30日的三個月和九個月：
| 普普通通 股票 |
普通股 |
附加 |
累積 |
總計 |
||||||||||||||||
| 截至2019年12月31日的餘額 |
$ | $ | $ | ( |
) |
$ | ||||||||||||||
| 普通股期權的行使 |
( |
) |
||||||||||||||||||
| 以股票為基礎的薪酬 |
— | |||||||||||||||||||
| 員工購股計劃下普通股的發行 |
||||||||||||||||||||
| 股票激勵計劃下普通股的發行 |
( |
) |
||||||||||||||||||
| 出售普通股，淨額 |
||||||||||||||||||||
| 淨損失 |
— | ( |
) |
( |
) |
|||||||||||||||
| 截至2020年3月31日的餘額 |
$ | $ | $ | ( |
) |
$ | ||||||||||||||
| 普通股期權的行使 |
||||||||||||||||||||
| 以股票為基礎的薪酬 |
— | |||||||||||||||||||
| 股票激勵計劃下普通股的發行 |
( |
) |
||||||||||||||||||
| 淨損失 |
— | ( |
) |
( |
) |
|||||||||||||||
| 截至2020年6月30日的餘額 |
$ | $ | $ | ( |
) |
$ | ||||||||||||||
| 普通股期權的行使 |
||||||||||||||||||||
| 以股票為基礎的薪酬 |
— | |||||||||||||||||||
| 員工購股計劃下普通股的發行 |
||||||||||||||||||||
| 股票激勵計劃下普通股的發行 |
( |
) |
||||||||||||||||||
| 出售普通股，淨額 |
||||||||||||||||||||
| 淨損失 |
— | ( |
) |
( |
) |
|||||||||||||||
| 截至2020年9月30日的餘額 |
$ | $ | $ | ( |
) |
$ | ||||||||||||||
截至2019年9月30日的三個月和九個月：
| 普普通通 股票 |
普通股 |
附加 |
累積 |
總計 |
||||||||||||||||
| 截至2018年12月31日的餘額 |
$ | $ | $ | ( |
) |
$ | ||||||||||||||
| 累計調整-採用ASC 842 |
— | ( |
) |
( |
) |
|||||||||||||||
| 普通股期權的行使 |
||||||||||||||||||||
| 普通股認股權證的行使 |
||||||||||||||||||||
| 以股票為基礎的薪酬 |
— | |||||||||||||||||||
| 公開發行普通股，淨額 |
||||||||||||||||||||
| 公開募股融資成本 |
— | ( |
) |
( |
) |
|||||||||||||||
| 淨損失 |
— | ( |
) |
( |
) |
|||||||||||||||
| 截至2019年3月31日的餘額 |
$ | $ | $ | ( |
) |
$ | ||||||||||||||
| 普通股期權的行使 |
||||||||||||||||||||
| 以股票為基礎的薪酬 |
— | |||||||||||||||||||
| 公開募股融資成本 |
— | ( |
) |
( |
) |
|||||||||||||||
| 淨損失 |
— | ( |
) |
( |
) |
|||||||||||||||
| 截至2019年6月30日的餘額 |
$ | $ | $ | ( |
) |
$ | ||||||||||||||
| 普通股期權的行使 |
||||||||||||||||||||
| 以股票為基礎的薪酬 |
— | |||||||||||||||||||
| 淨損失 |
— | ( |
) |
( |
) |
|||||||||||||||
| 截至2019年9月30日的餘額 |
$ | $ | $ | ( |
) |
$ | ||||||||||||||
*附註是這些綜合財務報表的組成部分。
Liqudia Technologies，Inc.
合併現金流量表(未經審計)
| 截至9月30日的9個月， |
||||||||
| 2020 |
2019 |
|||||||
| 經營活動 |
||||||||
| 淨損失 |
$ | ( |
) |
$ | ( |
) |
||
| 對淨虧損與經營活動中使用的現金淨額進行調整： |
||||||||
| 以股票為基礎的薪酬 |
||||||||
| 折舊攤銷 |
||||||||
| 非現金租賃費用 |
||||||||
| 攤銷長期債務的貼現和債務發行成本 |
||||||||
| 非現金利息支出 |
||||||||
| 營業資產和負債變動情況： |
||||||||
| 應收帳款，淨額 |
||||||||
| 預付費用和其他流動資產 |
( |
) |
( |
) |
||||
| 其他非流動資產 |
||||||||
| 應付帳款 |
||||||||
| 應計費用 |
||||||||
| 應計補償 |
( |
) |
( |
) |
||||
| 遞延收入 |
( |
) |
||||||
| 經營租賃負債 |
( |
) |
( |
) |
||||
| 經營活動中使用的現金淨額 |
( |
) |
( |
) |
||||
| 投資活動 |
||||||||
| 購置物業、廠房及設備 |
( |
) |
( |
) |
||||
| 投資活動所用現金淨額 |
( |
) |
( |
) |
||||
| 融資活動 |
||||||||
| 融資租賃本金支付 |
( |
) |
( |
) |
||||
| 發行長期債券所得款項 |
||||||||
| 長期債務的本金支付 |
( |
) |
||||||
| 出售普通股所得收益，扣除承銷費和佣金 |
||||||||
| 報價費的支付 |
( |
) |
( |
) |
||||
| 根據股票激勵計劃發行普通股所得款項 |
||||||||
| 行使股票期權及認股權證所得款項 |
||||||||
| 融資活動提供的現金淨額 |
||||||||
| 現金淨增(減) |
( |
) |
||||||
| 期初現金 |
||||||||
| 期末現金 |
$ | $ | ||||||
| 補充披露現金流量信息 |
||||||||
| 支付利息的現金 |
$ | $ | ||||||
| 為經營租賃負債支付的現金 |
$ | $ | ||||||
| 用租賃負債取得的使用權資產 |
$ | $ | ||||||
| 應付賬款和應計費用中購置財產和設備的變動 |
$ | $ | ||||||
| 應計租户改進和房東應收款項 |
$ | $ | ||||||
| 已發生但未支付的延期發行成本 |
$ | $ | ||||||
附註是這些綜合財務報表的組成部分。
Liqudia Technologies，Inc.
合併財務報表附註(未經審計)
1.業務
Liqudia Technologies，Inc.(“Liquidia”或“公司”)是一家臨牀晚期生物製藥公司，專注於開發新產品並將其商業化，利用該公司的專有印刷技術來改變患者的生活。Print是一個顆粒工程平臺，能夠精確生產均勻的藥物顆粒，旨在提高各種療法的安全性、有效性和性能。本公司目前專注於開發該公司擁有全球商業權的候選產品：LIQ861用於治療肺動脈高壓(“PAH”)和LIQ865用於治療局部手術後疼痛。
開發和商業化活動在該公司位於北卡羅來納州莫里斯維爾的總部進行。該公司於#年根據特拉華州法律註冊成立。2004.
最近的事態發展和後續事件
收購RareGen，LLC
在……上面2020年6月29日，本公司與私人持股實體RareGen，LLC、公司全資子公司Liqudia Corporation(“HoldCo”)、HoldCo全資子公司Gemini Merger Sub I，Inc.(“Liqudia Merge Sub”)、HoldCo全資子公司Gemini Merger Sub II，LLC(“RareGen Merge Sub”)以及擔任成員代表的PBM RG Holdings，LLC簽訂了該特定協議和合並計劃。RareGen為仿製藥曲普替尼注射劑提供戰略、投資和商業化。RareGen有一支規模不大、目標明確的銷售隊伍，專注於PAH。根據日期為2018年8月1日經修訂後(“推廣協議”)，RareGen和Sandoz Inc.(“Sandoz”)之間，RareGen擁有進行任何和所有促銷和非促銷活動的獨家權利，以鼓勵適當使用第一-在美國申請可替代的非專利曲普替尼注射劑用於治療PAH患者。合併交易預計將在年內完成。第四四分之一2020.如果合併交易完成，(I)每股公司普通股，$
2.陳述基礎、重大會計政策和持續經營
列報依據和重大會計政策
截至日前未經審計的中期綜合財務報表九月30, 2020而對於三和九截至的月份九月30, 2020和2019本公司已根據美國證券交易委員會(“SEC”)的規則和規定編制中期財務報告。這些綜合財務報表未經審計，管理層認為，包括所有必要的調整(僅包括正常經常性調整和應計項目)，以便按照美國公認的會計原則(“GAAP”)對列報的各期業績進行公允陳述。該公司的經營業績三和九截至的月份九月30, 2020是不必然地表明瞭這樣的結果可能預計本財年結束十二月31, 2020.根據美國證券交易委員會的中期報告規則和規定，通常包括在根據公認會計原則編制的年度財務報表中的某些信息和腳註披露已被省略。該公司的財務狀況、經營結果和現金流均以美元表示。
隨附的未經審計的綜合財務報表及相關附註應與本公司截至該年度的經審計財務報表一併閲讀2019年12月31日這些內容包括在公司的年度報告表格中10-K.
有過不是的年內公司重大會計政策的重大變化三和九截至的月份九月30, 2020與附註中披露的重大會計政策相比2截至以下年度的財務報表十二月31, 2019和2018.
持續經營的企業
公司的綜合財務報表是在假設公司將繼續經營的前提下編制的，該公司考慮在正常業務過程中變現資產以及清償負債和承諾。該公司的業務主要包括開發其技術、開發產品、起訴其知識產權和獲得融資。本公司已發生經常性虧損和運營現金外流，出現累計赤字，並有債務本金支付，始於第一四分之一2020.該公司預計在可預見的未來將繼續出現虧損，除了償還到期的債務和其他債務外，還需要額外的財政資源來繼續推進其產品和知識產權。這些情況令人對該公司作為一家持續經營企業的持續經營能力產生了極大的懷疑。
該公司相信，其現有現金將使其能夠為其運營費用和資本支出需求提供資金，支付與太平洋西部公司定期貸款安排的利息和本金，並繼續遵守其最低現金契約#美元。
由新型冠狀病毒(COVID)爆發引起的大流行--19,以及與之相關的各種政府、行業和消費者行為，可能會對公司的業務產生實質性的不利影響。這種影響在很大程度上取決於無法準確預測和不確定的未來發展，可能包括對公司關鍵人員的可用性產生負面影響，暫時關閉公司設施或公司業務合作伙伴、供應商的設施。第三-一方服務提供商或其他供應商，付款或採購決定的延遲，以及國內和全球供應鏈、分銷渠道和金融市場的中斷。*隨着疫情的繼續蔓延，本公司已經和可能持續遭遇可能嚴重影響公司業務的中斷。目前，該公司的大多數員工都是遠程工作，只有必要的人員在現場工作才能生產LIQ861併為FDA的審批前檢查做好準備。
整固
隨附的合併財務報表包括本公司的全資子公司Liqudia Corporation，以及Liqudia Corporation的全資子公司Gemini Merge Sub I，Inc.和Gemini Merge Sub II，LLC。所有公司間賬户和交易均已註銷。
預算的使用
按照公認會計原則編制財務報表要求管理層作出估計和假設，以影響截至財務報表日期的已報告資產和負債額以及或有資產和負債的披露，以及報告期內已報告的收入和費用。實際金額可能與這些估計數字不同。
重新分類
為便於比較，本公司對某些前期金額進行了重新分類。該公司對某些前期金額進行了重新分類，以符合本期列報，包括在現金流量表的經營活動部分內對非現金租賃費用進行分類。這些重新分類確實做到了不對公司之前報告的財務狀況、運營結果或現金流有任何影響。
修訂以前發佈的財務報表
在.期間三截至的月份2020年6月30日，該公司在計算已發行稀釋加權普通股和稀釋每股普通股淨虧損時發現了一個錯誤。雖然本公司在計算基本加權平均已發行普通股和每股基本淨虧損時已計入行使價格為最低的普通股認股權證，但這些認股權證被不適當地排除在計算稀釋加權已發行普通股和稀釋每股普通股淨虧損之列，導致先前報告的該等金額有誤。三和九已結束的月份期間2019年9月30日。公司已對此錯誤進行了評估，並確定此演示錯誤不任何以前的年度或中期的材料。但是，公司正在修訂以前提交的2019年9月30日稀釋後的加權普通股流通股和稀釋後的每股普通股淨虧損如下：
| 三個月 | 截至9個月 | |||||||||||||||
| 2019年9月30日 | 2019年9月30日 | |||||||||||||||
| 如圖所示 | 經修訂的 | 如圖所示 | 經修訂的 | |||||||||||||
| 每股普通股淨虧損：稀釋後 | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ | ( | ) | ||||
| 稀釋加權平均流通股 | ||||||||||||||||
重要會計政策摘要
信用風險集中
可能使公司面臨集中信用風險的金融工具包括現金。如果持有現金的金融機構違約，公司面臨信用風險，受聯邦存款保險的約束，違約金額記錄在綜合資產負債表上。關於現金，
收入確認
“公司”(The Company)可能從授權其專有印刷技術和提供研發服務中獲得收入。收入被確認為提供的服務的金額反映了該公司預期有權用來交換這些服務和技術的對價。“
公司的研究、開發和許可協議規定，公司將履行多項承諾的商品和服務，其中包括對公司在特定研究領域的技術的許可、參與合作委員會、履行某些研發服務以及某些製造服務的義務。
這些合同的交易價格包括不可退還的費用和研發服務費。不可退還的預付費用可能包括，例如，合同關係生效時的初始付款或為獲得未來許可權而支付的款項，被記錄為遞延收入，並隨着時間的推移確認為收入，因為公司根據合同提供研究服務，以推動產品發展到公司能夠將許可技術的控制權轉讓給客户的程度(“技術轉讓”)。合同對價可能還包括基於研究、開發、監管或商業化里程碑事件的成就而應向公司支付的不可退還的額外款項。在涉及多項承諾轉讓給客户的商品或服務的協議中，公司必須在合同開始時評估每一項承諾是否代表一個單獨的履行義務(即“不同的”)，或者這些承諾是否應合併為一個單獨的履行義務。由於這些商品和服務被認為高度相關，它們可能被視為代表單一的、合併的履行義務。該公司在交易價格中包括了它可能有權獲得的里程碑付款的估計金額。這一估計需要對公司無法控制的因素進行評估，這些因素大大限制了公司實現剩餘里程碑付款的能力。一旦達到特定里程碑成就，公司將修改交易價格，以包括里程碑付款。不被認為受到收入大幅逆轉的影響。屆時，估計交易價格進行調整，並記錄累計追趕調整，以調整從許可證開始到里程碑被認為可能實現之日的待確認收入金額。這一里程碑包括在其他不可退還的預付費用中，並隨着時間的推移計入收入，因為公司繼續根據合同通過公司的技術轉讓提供服務。確認的收入數額是根據迄今提供的研究服務總額與通過技術轉讓提供的預期服務的比例確定的。
對通過技術轉讓提供的研究服務的估計需要做出重大判斷，以評估有關公司所需的努力水平的假設，即公司已履行足夠的義務，使客户能夠在不需要公司提供進一步服務的情況下利用許可技術。如果估計工作水平發生變化，剩餘的遞延收入將在需要預期研究服務和技術轉讓的修訂期內確認。估計發生變化的原因有很多，包括不不限於(I)研發加速或延遲，(Ii)客户對研究項目的優先排序，或(Iii)研發活動的結果。公司承認其有權收到的研發服務對價，主要是按時間和材料按季度支付欠款，因為服務是(根據比例績效模式)進行的，而且收款得到了合理的保證，因此，公司確認了其有權獲得的研究和開發服務的對價，這些服務主要是按時間和材料按季度支付欠款的。此外，根據同樣的比例績效模型，收到的任何預付款或發展里程碑付款也會隨着時間的推移被確認為收入。
當銷售發生時，與產品銷售相關的特許權使用費將被確認為收入，因為付款直接與將得到充分開發的產品有關，並且公司已經履行了所有業績義務。
基於股票的薪酬
本公司估計其以股份為基礎的獎勵於授出日期的公允價值，並在所需服務期(一般為有關獎勵的歸屬期間)內以直線方式將該公允價值攤銷至補償開支(見附註4)。股票期權的授予日期公允價值是使用Black-Scholes期權定價模型確定的。
每股淨虧損
每股基本淨虧損的計算方法是，普通股股東應佔淨虧損除以當期已發行加權平均股份，不考慮普通股等價物。
每股攤薄淨虧損是通過調整當期已發行普通股等價物的稀釋效應的加權平均流通股計算出來的，採用庫存股方法確定。在計算每股攤薄淨虧損時，股票期權和限制性股票單位被視為普通股等價物，但由於其影響是反攤薄的，因此不包括在每股攤薄淨虧損的計算中。由於它們的反攤薄作用，本公司每股攤薄淨虧損的計算三和九截至的月份九月30, 2020和2019vbl.做不包括以下普通股等值股票：
| 三個月 | 截至9個月 | |||||||||||||||
| 九月三十日， | 九月三十日， | |||||||||||||||
| 2020 | 2019 | 2020 | 2019 | |||||||||||||
| 股票期權 | ||||||||||||||||
| 限售股單位 | ||||||||||||||||
| 總計 | ||||||||||||||||
對於三和九截至的月份九月30, 2020和2019,普通股認股權證被計入每股基本和稀釋後淨虧損的計算中，因為它們的行權價格是最低限度的。
金融工具的公允價值
現金和應付帳款的賬面價值2020年9月30日和十二月31, 2019由於這些工具的到期日較短，其公允價值接近其公允價值。
本公司對金融工具的估值是基於三-分級方法，要求對公允價值計量進行分類並在一的三層次分明。公允價值層次結構定義了三-公允價值計量披露的估值層次如下：
級別：1相同資產或負債的活躍市場報價；
級別：2*-除Level中包含的報價外1資產或負債可直接或間接觀察到的投入；以及
級別：3A-用於計量公允價值的資產和負債的不可觀察的投入，只要可觀察到的投入是不可用。
對估值層次中的金融工具的分類基於對公允價值計量有重要意義的最低投入水平。下表列出了截至以下日期按公允價值計量的金融負債在公允價值層次中的位置2020年9月30日和2019年12月31日：
| 2020年9月30日 | 引自 | 意義重大 其他 可觀測 輸入量 (2級) | 意義重大 | 攜載 | ||||||||||||
| 太平洋西部銀行紙幣-A&R LSA | $ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| 2019年12月31日 | 引自 | 意義重大 其他 可觀測 輸入量 (2級) | 意義重大 | 攜載 | ||||||||||||
| 太平洋西部銀行紙幣-A&R LSA | $ | $ | $ | $ | ||||||||||||
債務的公允價值按照ASU計量。2016-01, 金融工具-總體：金融資產和金融負債的確認和計量。公允價值是基於退出價格概念，使用信貸利差和每筆貸款的非流動性溢價來確定的。信用利差由信用風險評級、貸款利率指數和到期日決定。非流動性溢價基於貸款的信用風險評級。
近期會計公告
在……裏面2018年10月FASB發佈了ASU2018-18, 協作安排(主題808)：澄清話題之間的互動808和主題606(“亞利桑那州立大學2018-18")。亞利桑那州立大學(ASU)的規定2018-18澄清協作安排參與者之間的某些交易何時應計入ASC606並結合了與ASC一致的記賬單位指導606來幫助他們下定決心。本指導意見適用於每年一次的期間和從之後開始的年度期間內的過渡期。2019年12月15日允許提前領養。公司採用了ASU2018-18有效2020年1月1日它確實做到了不對本公司年度綜合財務報表有重大影響三和九截至的月份2020年9月30日。
3.股東權益
授權資本
自.起九月30, 2020,公司的法定資本包括
普通股
在任何自願或非自願清算、解散或清盤本公司事務時，普通股持有人有權獲得將分配給股東的該部分剩餘資金，但須受任何已發行優先股(如有)的清算優先權所限。這筆資金應當按照普通股持有人各自持有的股份數量支付給他們。
在以下時間發行普通股2020年7月2日來自承銷的公開發行
在……上面2020年6月29日，本公司與Jefferies LLC訂立承銷協議(“承銷協議”)，作為承銷商的代表(統稱為“承銷商”)，並據此訂立承銷協議(“承銷協議”)。
股票發行截止日期為2020年7月2日，該公司收到的淨收益約為#美元。
發行普通股私募配售2019年12月
在……上面2019年12月23日本公司與若干機構認可投資者(“買方”)訂立普通股購買協議(“購買協議”)，由本公司以私募方式(“私募”)出售合共
從T發行普通股他自動櫃員機協議開始於2019年8月
本公司與Jefferies LLC(“Jefferies”)訂立銷售協議(“自動櫃員機協議”)，發行及出售本公司普通股股份，總髮行價最高可達$
普通股發行來自承銷的公開發行在……裏面2019年3月
在……裏面2019年3月該公司完成了承銷的首次公開募股(IPO)
權證
在.期間三和九截至的月份2020年9月30日和2019,
4.基於股票的薪酬
本公司的2018長期激勵計劃(The Long-Term Incentive Plan)“2018計劃“)於#年獲得股東批准2018年7月。除了股票期權，2018計劃規定授予股票增值權、股票獎勵、股票單位和其他基於股票的獎勵。總計
在……上面2019年1月1日可供發行的普通股股數2018計劃自動增加
這個2018計劃取代了2016和2004計劃作為公司的主要長期激勵計劃。這個2016和2004在股東批准後，計劃停止2018計劃，但在該計劃下的懸而未決的獎項2016和2004計劃將繼續按照其條款有效。在以下條件下返回的股票：2016和2004在取消、終止或以其他方式取消、終止或以其他方式作出以下未決裁決時的計劃2016和2004計劃將不可根據2018計劃。自.起2020年9月30日，該公司已為發行預留了資金
基於股票的薪酬估值和費用
該公司採用公允價值法對其員工股票薪酬計劃進行會計處理。公允價值法要求公司估計其股票獎勵的授予日公允價值，並在必要的服務期或歸屬期限內將該公允價值攤銷為補償費用。每個期權授予的公允價值是使用Black-Scholes期權定價模型估算的。
對於限制性股票單位(“RSU”)，授予日的公允價值以授予日公司普通股的市場價格為基礎。然後，該公允價值在必要的服務期或授權期內攤銷為補償費用。
該公司記錄了以下以股份為基礎的薪酬支出：
| 截至9月30日的三個月， |
截至9月30日的9個月， |
|||||||||||||||
| 按費用類別： |
2020 |
2019 |
2020 |
2019 |
||||||||||||
| 研究與發展 |
$ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| 一般和行政 |
||||||||||||||||
| 基於股票的薪酬總費用 |
$ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| 截至9月30日的三個月， |
截至9月30日的9個月， |
|||||||||||||||
| 按獎項類型劃分： |
2020 |
2019 |
2020 |
2019 |
||||||||||||
| 股票期權 |
$ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| 限制性股票獎勵 |
||||||||||||||||
| 基於股票的薪酬總費用 |
$ | $ | $ | $ | ||||||||||||
下表彙總了未攤銷補償費用以及按獎勵類型按加權平均方式預計應確認此類費用的剩餘年份：
| 截至2020年9月30日 |
||||||||
| 未攤銷 費用 |
加權 平均值 剩餘 識別 期間 (年) |
|||||||
| 股票期權 |
$ | |||||||
| 限售股單位 |
$ | |||||||
股票期權
下表彙總了用於估計在布萊克-斯科爾斯期權定價模型下授予的股票期權公允價值的假設：
| 截至9個月 |
||||||||||||
| 九月三十日， |
||||||||||||
| 2020 |
2019 |
|||||||||||
| 預期股息收益率 |
||||||||||||
| 無風險利率 |
- | - | ||||||||||
| 預期波動率 |
- | - | ||||||||||
| 預期壽命(年) |
||||||||||||
由於在Black-Scholes期權定價模型中使用了這些假設，在此期間授予的期權的加權平均公允價值九截至的月份2020年9月30日和2019是$
下面介紹這些假設中的每一個以及該公司確定每個假設的方法：
預期股息收益率
股息收益率百分比為
無風險利率
無風險利率是以美國國債收益率曲線為基礎的，該曲線近似於授予之日生效的獎勵的預期壽命期限。
預期波動率
預期股價波動是基於幾家同行上市公司的加權平均值，以及該公司普通股自首次公開發行(IPO)以來交易期間的歷史波動性。為識別同業公司，本公司考慮了行業、交易歷史長度和類似歸屬條款等特徵。
預期壽命
預期壽命代表獎項預計將突出的時期。本公司過往行使購股權的經驗不提供一個合理的基礎來估計預期期限，因為缺乏足夠的數據。因此，本公司採用簡化方法對預期期限進行了估算。
下表彙總了公司在年內的股票期權活動。九截至的月份2020年9月30日：
| 數量 |
加權 |
加權 |
集料 |
|||||||||||||
| 截至2019年12月31日的未償還債務 |
$ | |||||||||||||||
| 授與 |
$ | |||||||||||||||
| 已行使 |
( |
) |
$ | |||||||||||||
| 取消 |
( |
) |
$ | |||||||||||||
| 截至2020年9月30日的未償還債務 |
$ | $ | ||||||||||||||
| 自2020年9月30日起可行使 |
$ | $ | ||||||||||||||
| 已歸屬且預計將於2020年9月30日歸屬 |
$ | $ | ||||||||||||||
上表中股票期權的內在價值合計代表美元與美元之間的差額。
限制性股票單位獎
在.期間九截至的月份2020年9月30日，董事會批准的撥款總額為
截至目前尚未完成的非既得RSU獎勵摘要2020年9月30日以及在此過程中發生的變化九截至上月底的月份數字如下：
| 數量 RSU |
加權 授予日期 公允價值 (根據RSU) |
|||||||
| 截至2019年12月31日未歸屬 |
$ | |||||||
| 授與 |
||||||||
| 既得 |
( |
) |
||||||
| 沒收 |
( |
) |
||||||
| 截至2020年9月30日的非既得利益者 |
$ | |||||||
員工購股計劃
在……上面2019年5月8日該公司的股東批准了Liqudia Technologies，Inc.2019員工購股計劃(ESPP)。自.起2020年9月30日，總計
在公司的第一優惠期從2019年9月1日至2020年2月28日，基於85%收盤價為$
5.許可協議
該公司根據與北卡羅來納大學教堂山分校(“北卡羅來納大學”)簽訂的許可協議(“北卡羅來納大學函件協議”)進行研究。作為《北卡羅來納州函件協議》的一部分，該公司持有專利申請不同階段的某些研發技術和工藝的獨家許可，用於其研發和商業活動，有效期至最後一個到期專利的到期日，但須遵守《北卡羅來納州函件協議》，但須遵守行業標準合同。根據“北卡羅來納州函件協議”，該公司有義務支付相當於所有藥品淨銷售額的較低個位數百分比的北卡羅來納州特許權使用費，這些藥品的製造、使用或銷售包括對“北卡羅來納州函件協議”所涵蓋的技術或專利權的任何使用。“公司”(The Company)可能授予北卡羅來納大學許可知識產權的再許可，以換取根據收到的任何費用、特許權使用費或其他對價的一定百分比支付的特定款項。
6.與客户簽訂合同的收入
本公司於九截至的月份2019年9月30日主要來自授權其專有印刷技術和提供研發服務。收入並未確認，因為提供的服務的金額反映了公司預期有權獲得的對價，以換取這些服務和技術。
公司的研究、開發和許可協議規定，公司將履行多項承諾的商品和服務，其中包括對公司在特定研究領域的技術的許可、參與合作委員會、履行某些研發服務以及某些製造服務的義務。
這些合同的交易價格包括不可退還的費用和研發服務費。不可退還的預付費用可能包括，例如，合同關係生效時的初始付款或為獲得未來許可權而支付的款項，被記錄為遞延收入，並隨着時間的推移確認為收入，因為公司根據合同提供研究服務，以推動產品發展到公司能夠將許可技術的控制權轉讓給客户的程度(“技術轉讓”)。合同對價可能還包括基於研究、開發、監管或商業化里程碑事件的成就而應向公司支付的不可退還的額外款項。在涉及多項承諾轉讓給客户的商品或服務的協議中，公司必須在合同開始時評估每一項承諾是否代表一個單獨的履行義務(即“不同的”)，或者這些承諾是否應合併為一個單獨的履行義務。由於這些商品和服務被認為是高度相關的，它們被認為是單一的、合併的履行義務。該公司在交易價格中包括了它可能有權獲得的里程碑付款的估計金額。這一估計需要對公司無法控制的因素進行評估，這些因素大大限制了公司實現剩餘里程碑付款的能力。因此，該公司已經不在分配給研發和許可協議的交易價格中包括任何未來的里程碑付款九月30, 2020.一旦達到特定里程碑成就，公司將修改交易價格，以包括里程碑付款。不被認為受到收入大幅逆轉的影響。屆時，估計交易價格進行調整，並記錄累計追趕調整，以調整從許可證開始到里程碑被認為可能實現之日的待確認收入金額。這一里程碑包括在其他不可退還的預付費用中，並隨着時間的推移計入收入，因為公司繼續根據合同通過公司的技術轉讓提供服務。確認的收入數額是根據迄今提供的研究服務總額與通過技術轉讓提供的預期服務的比例確定的。
對通過技術轉讓提供的研究服務的估計需要做出重大判斷，以評估有關公司所需的努力水平的假設，即公司已履行足夠的義務，使客户能夠在不需要公司提供進一步服務的情況下利用許可技術。如果估計工作水平發生變化，剩餘的遞延收入將在需要預期研究服務和技術轉讓的修訂期內確認。估計發生變化的原因有很多，包括不不限於(I)研發加速或延遲，(Ii)客户對研究項目的優先排序，或(Iii)研發活動的結果。公司承認其有權收到的研發服務對價，主要是按時間和材料按季度支付欠款，因為服務是(根據比例績效模式)進行的，而且收款得到了合理的保證，因此，公司確認了其有權獲得的研究和開發服務的對價，這些服務主要是按時間和材料按季度支付欠款的。此外，根據同樣的比例績效模型，收到的任何預付款或發展里程碑付款也會隨着時間的推移被確認為收入。
在……裏面2015年9月，葛蘭素史克吸入式公司行使了永久許可該技術的選擇權，並向該公司支付了#美元的不可退還款項。
在……裏面2018年7月葛蘭素史克通知本公司，根據葛蘭素史克吸入劑合作協議，該公司計劃在相關階段完成後，停止開發用於慢性阻塞性肺疾病病毒加重的吸入性抗病毒藥物。1臨牀試驗。在……裏面2019年6月本公司與葛蘭素史克簽署了第三對合作協議的修正，規定公司有權開發和商業化額外的吸入性方案，費用和開發費用由公司自行承擔。這項修正案賦予了該公司發展的權利。三使用該公司的打印技術在吸入型項目中應用的更多分子實體，以及獲得更多用於吸入型應用的分子實體的機制。根據這項修正案開發的新吸入型計劃將在階段開始時向葛蘭素史克支付里程碑式的費用和特許權使用費3研究和隨後的商業化。這項修訂，加上其他因素，包括本公司和葛蘭素史克根據原協議預期的業績不會持續下去，令本公司相信不是的根據合作協議，葛蘭素史克將獲得進一步的研發服務，與之前根據合作協議收到的預付款和開發里程碑付款相關的收益過程將根據比例業績模型完成。因此，剩餘的遞延收入為#美元。
下表按每個重要的研究、開發和許可協議以及支付類型對收入進行了細分九截至的月份九月30, 2019:
| 截至今年前9個月的收入 | ||||||||||||||||
| 2019年9月30日起 | ||||||||||||||||
| 付款不予退還 | 研究和 | |||||||||||||||
| 預付款項 | 發展 | |||||||||||||||
| 里程碑 | 付款 | 服務 | 總計 | |||||||||||||
| 葛蘭素史克吸入劑 | $ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| 其他 | ||||||||||||||||
| 總計 | $ | $ | $ | $ | ||||||||||||
延期再許可付款
支付給UNC的再許可被認為是公司研究、開發和許可協議的直接和增量履行成本，因為UNC不斷研究公司使用的印刷技術資源。這些成本被遞延，然後在與基本收入確認期間相同的估計受益期內攤銷為銷售成本。與2019年6月對葛蘭素史克合作協議的修訂，遞延再許可付款的餘額在九截至的月份2019年9月30日。
7.物業、廠房及設備
不動產、廠房和設備包括：
| 九月三十日， |
十二月三十一號， |
|||||||
| 2020 |
2019 |
|||||||
| 實驗室和量身定做的設備 |
$ | $ | ||||||
| 辦公設備 |
||||||||
| 傢俱和固定裝置 |
||||||||
| 計算機設備 |
||||||||
| 租賃權的改進 |
||||||||
| 在建工程 |
||||||||
| 物業、廠房和設備合計 |
||||||||
| 累計折舊和攤銷 |
( |
) |
( |
) |
||||
| 財產、廠房和設備、淨值 |
$ | $ | ||||||
該公司記錄的折舊和攤銷費用為#美元。
8.所得税
公司就是這麼做的記錄聯邦或州所得税支出或福利三或九截至的月份九月30, 2020和2019*由於本公司的遞延税項淨資產需要設立全額估值免税額。
9.*承諾和或有事項
承付款
在……裏面三月2012,該公司與CHASM Technologies，Inc.簽訂了一項經修訂的協議，在協議期限內提供與本公司製造能力相關的製造諮詢服務。該公司同意支付未來或有特許權使用費的淨銷售額總計不是的超過$
偶然事件
合併終止費和合並交易費
如果公司因接受上級提議而終止合併協議，或者如果董事會在收到上級提議後改變了對股東的推薦，則在公司根據(I)項終止的情況下，公司應以電匯方式向RareGen支付一-相當於$的時間終止費
該公司估計它將招致$
本公司在正常業務過程中不時受到索賠和訴訟的影響。無本公司認為其中存在重大損失或風險的風險。
10.長期債務
長期債務包括以下內容：2020年9月30日和2019年12月31日：
| 九月三十日， | 十二月三十一號， | ||||||||
| 到期日 | 2020 | 2019 | |||||||
| 太平洋西部銀行未償還定期貸款 | 2022年10月25日 | $ | $ | ||||||
| 較少電流部分 | ( | ) | ( | ) | |||||
| 長期債務，減少流動部分 | $ | $ | |||||||
太平洋西部銀行
在……裏面2018年10月該公司與太平洋西部公司簽訂了A&R LSA，在該協議中，該公司獲得了$
A&R LSA帶有一--計時成功手續費$
在……裏面2019年5月該公司和太平洋西部公司簽訂了A&R LSA的第一修正案，規定限額為$
年修訂和重新簽署的貸款和擔保協議的合併和第二修正案2020年7月3日
在……上面2020年7月3日，本公司、HoldCo、Liqudia Merge Sub和RareGen Merge Sub對修訂和重新簽署的貸款和擔保協議進行了合併和第二次修訂(“第二次修訂”)，日期為2018年10月26日(A&R LSA“)，據此，除其他事項外，(I)HoldCo、Liqudia Merge Sub及RareGen Merge Sub已向A&R LSA籤立聯名書，以確認其須與本公司一起成為本公司項下的”借款方“，並就此而共同轉讓及轉讓予Pacific Western，並授予本行於所有該等各方現已擁有及現有或以後收購的持續抵押權益。(I)HoldCo、Liqudia Merge Sub及RareGen Merge Sub已向A&R LSA籤立聯名書，以確認其與本公司一同為”借款人“，並就此向Pacific Western轉讓及轉讓，並授予本行於所有該等各方現已擁有、現有或日後收購的持續抵押權益。不在未經太平洋西部公司同意的情況下，根據RareGen和會員代表在完成合並交易前簽訂的特定訴訟資金和賠償協議支付任何款項，除非此類款項在30天數和Do不超過$
長期債務的預定年度到期日九月30, 2020具體如下：
| 截至12月31日的年度： |
||||
| 2020年--還剩三個月 |
$ | |||
| 2021 |
||||
| 2022 |
||||
| 此後 |
||||
| 總計 |
||||
| 減去：未攤銷折扣 |
( |
) |
||
| 減去：未攤銷債務發行成本 |
( |
) |
||
| 減去：長期債務的當前部分 |
( |
) |
||
| 長期債務，非流動債務 |
$ |
第二項：管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析。
你應該閲讀下面對我們的財務狀況和經營結果的討論和分析，以及我們的合併財務報表和相關的附註Q每季度R電子口岸表格10-Q。這場討論和這場討論的其他部分Q每季度REport包含涉及風險和不確定性的前瞻性陳述，例如對我們的計劃、目標、預期和意圖的陳述。由於許多因素，包括本文件“風險因素”部分所列的因素Q每季度R根據報告，我們的實際結果可能與以下討論和分析中包含的前瞻性陳述中描述或暗示的結果大不相同。
概述
我們是一家處於後期階段的臨牀生物製藥公司，專注於利用我們專有的Print®技術開發新產品並將其商業化，以改變患者的生活。Print是一個顆粒工程平臺，能夠精確生產均勻的藥物顆粒，旨在提高各種療法的安全性、有效性和性能。我們目前專注於開發兩種我們擁有全球商業權的候選產品：用於治療肺動脈高壓(PAH)的LIQ861和用於治療局部術後疼痛的LIQ865。LIQ861，我們最近向FDA提交了一份新藥申請(NDA)，它是一種曲普替尼的吸入型乾粉製劑，旨在通過增強肺深部給藥和達到比目前吸入療法更高的劑量水平來改善曲普替尼的治療效果。我們應用了我們的打印技術，使我們能夠通過方便的手掌大小的乾粉吸入器(DPI)交付LIQ861。我們還將我們的打印技術應用於我們的第二個候選產品LIQ865，為此，我們已經完成了兩項第一階段臨牀試驗，並進行了毒理學研究，以支持第二階段臨牀研究。LIQ865旨在提供布比卡因(一種非阿片類麻醉劑)的緩釋顆粒，通過單次給藥治療局部術後疼痛3至5天。此外，我們最近啟動了一項臨牀前計劃，以開發一種吸入型產品，利用我們打印技術的優勢，設計出具有精確、均勻、空氣動力學大小和形狀的顆粒，用於深肺給藥。
我們的主要目標是尋求LIQ861的上市批准，並在FDA批准的情況下將此類產品商業化。如果LIQ861獲得批准，我們將需要籌集大量額外資金將其商業化，繼續我們的其他研發階段計劃，並繼續遵守我們債務的最低現金要求契約。這樣的資金可能不會及時提供給我們，可能會以對我們有利的條款提供，或者根本不會。
產品管道
我們目前專注於開發兩種我們擁有全球商業權利的候選產品：用於治療肺動脈高壓的LIQ861和用於治療局部術後疼痛的LIQ865。
下表彙總了我們正在使用打印技術開發的臨牀階段候選產品：
LIQ861
2020年1月，我們向FDA提交了LIQ861的NDA，LIQ861是我們的主要候選產品，作為PAH患者的潛在治療方法。Treprostinil是前列環素的合成類似物，前列環素是一種對正常肺功能至關重要的血管活性介質，在PAH患者中是缺乏的。我們相信，LIQ861有可能通過增強肺深部給藥和達到比目前吸入療法更高的劑量水平來改善現有配方的曲普替尼的治療概況。我們正在根據505(B)(2)調控途徑開發LIQ861，泰瓦索作為參考上市藥物，這使我們能夠在一定程度上依賴FDA先前對泰瓦索和活性成分曲普替尼的有效性和安全性的研究結果，該藥物已在四種不同的產品中獲得批准，分別通過口服、吸入和持續輸液(非腸道)途徑給藥。
2020年4月，FDA接受了NDA的審查，並提供了處方藥使用費法案(PDUFA)的目標日期為2020年11月24日。根據哈奇-瓦克斯曼法案(Hatch-Waxman Act)，由於聯合治療公司於2020年6月4日啟動了Hatch-Waxman訴訟，FDA可能在長達30個月的時間內不會發布對LIQ861 NDA的最終批准，除非法院早先做出對聯合治療公司不利的判決。當FDA因30個月的延期而被禁止批准505(B)(2)申請時，如果該機構確定所有批准要求都已得到滿足，通常可能會發布“暫定批准”。然而，獲得臨時批准的藥品在最終批准之前可能需要進行額外的審查，特別是如果臨時批准是在最早的合法批准日期之前三年以上批准的。FDA對藥品的初步批准將基於FDA在臨時批准函發出時可獲得的信息(即申請中的信息以及用於藥品生產和測試的設施的當前良好生產實踐的狀態)，因此可能會根據FDA可能注意到的新信息進行更改。新藥在最終批准之日起方可上市。
我們提交的保密協議在一定程度上是基於我們的開放標籤第三階段臨牀試驗的結果，INSPIRE，或在……裏面對這一事件的調查S安全和P乾粉的藥理作用IT的吸氣回覆Prostinil，用於LIQ861，我們於2018年1月宣佈啟動。INSPIRE研究的主要目的是評估LIQ861的長期安全性和耐受性。這項研究的目的是評估那些接受Tyvaso(霧化器提供的曲普替尼)穩定治療至少三個月並根據該方案過渡到LIQ861的患者，或者過渡患者，或者接受不超過兩種非前列環素口服PAH療法至少三個月的穩定治療的患者，然後根據該方案補充LIQ861的治療方案，或者補充治療方案的患者。
2019年8月，我們完成了關鍵的INSPIRE試驗。最終的登記包括121名PAH患者，在試驗的主要終點2個月內評估安全性和耐受性。在121名參與研究的患者中，55名是過渡期患者，66名是附加患者。附加患者開始服用26.5微克的LIQ861，大多數(>80%)在治療的頭兩個月內滴定到79.5微克或更高劑量。與2019年第二季度公佈的初步數據一致，LIQ861被觀察到耐受性良好，治療緊急不良事件(TEAE)在第2個月大多為輕度至中度，劑量為159微克LIQ861，這是第2個月研究的最高劑量。LIQ861的治療持久性似乎是有利的，在第2個月的時間點，96%的過渡患者和91%的附加患者仍在接受研究藥物。
2020年4月，我們報告了INSPIRE研究為期兩個月的主要終點的最終安全性和耐受性結果。在121名PAH患者中，113人(93%)完成了為期兩個月的隨訪。最常見的TEAE(在≥報告的4%)是咳嗽(42%)、頭痛(26%)、咽喉刺激(16%)、頭暈(11%)、腹瀉(9%)、胸部不適(8%)、噁心(7%)、呼吸困難(5%)、臉紅(5%)和口咽疼痛(4%)。
對INSPIRE研究的探索性終點的分析表明，LIQ861可以為紐約心臟協會(NYHA)功能II級和III級的PAH患者提供功能和生活質量方面的好處。超過70%的患者能夠滴定到大於或等於79.5微克的LIQ861劑量，LIQ861的劑量水平相當於54微克的霧化曲普替尼，這是Tyvaso®包裝物中推薦的最大劑量。在完成兩個月治療的所有患者中，超過95%的患者保持(75.9%)或改善(20.5%)他們的NYHA功能分級。我們觀察到中位數6分鐘步行距離的改善(增加了10.1米)。由MLHFQ測量的生活質量顯示出總分的改善(>5分降低)，以及在情感和身體方面的改善。我們觀察到，與基線相比，在第二個月達到兩到三個PAH低風險標準的受試者比例更高。我們沒有看到N端前體b型利鈉肽(NT-proBNP)有臨牀意義的變化。大多數過渡患者更喜歡LIQ861乾粉吸入器，而不是Tyvaso®吸入器。
2019年9月，我們報告了藥代動力學(PK)研究的結果，結果表明，79.5微克劑量的LIQ861與9次Tyvaso(Tyvaso的最大推薦標籤劑量)相關。為了準確描述LIQ861的藥代動力學，我們在健康志願者身上進行了兩項PK研究。在第一項研究中，我們觀察到PK水平出現了意想不到的變化。事後分析顯示，血漿中的曲普替尼水平與服用的LIQ861劑量密切相關。基於額外的非臨牀和臨牀工作，我們認為在這項健康志願者研究中看到的意想不到的變化是由於一種在第一階段環境下進行研究所獨有的給藥技術。2019年8月，我們在健康志願者身上完成了第二次PK研究，研究中遵循了適當的給藥技術。這項研究顯示變異性顯著降低，我們相信我們已經建立了參考上市藥物的相對生物利用度。
INSPIRE試驗的結果已於2019年和2020年在美國胸科學會(ATS)、國際心肺移植學會(ISHLT)、肺血管研究所(PVRI)、美國胸科醫師學會(ACCP)等各種國際科學會議上公佈。
我們繼續治療那些選擇繼續服用LIQ861的患者，這些患者超過了主要終點的2個月時間點。在INSPIRE研究完成時，療程最長的患者已經接受LIQ861治療18個月，在INSPIRE研究中達到的最高劑量是212微克的曲普替尼，每天4次。為了保證治療的連續性，INSPIRE的患者有機會繼續接受目前正在進行的擴展研究(LTI-302)。目前，已有70多名患者接受了LIQ861兩年多的治療。我們還觀察到，在參加INSPIRE和擴展研究的患者中，超過70%的患者接受了100微克或更多劑量的LIQ861。
在2020年1月提交NDA之前，FDA於2019年6月作為藥物評估與研究中心(CDER)贊助的新興技術計劃的合格參與者參觀了我們的生產現場。該計劃通過為贊助商提供一個論壇來支持創新，讓他們在開發的早期就讓FDA參與進來，並確保審查和檢查的一致性、連續性和可預測性。該計劃使我們能夠與新興技術團隊成員討論Print®技術，包括可能參與NDA的化學制造控制部分的事前審批檢查(PAI)和審查的人員，以支持LIQ861。
FDA在2020年8月表示，在FDA批准LIQ861的NDA之前，需要對涉及LIQ861製造的兩個地點進行檢查，這兩個地點都位於美國。美國食品藥品監督管理局還通知我們，由於新冠肺炎的出行限制，食品藥品監督管理局可能無法在2020年11月24日的使用費日期之前對這兩個網站進行檢查。我們將繼續與FDA在PAI方面密切合作；然而，截至本季度報告10-Q表格的日期，FDA尚未進行這些檢查。
除了在NDA上提交給FDA審查的研究外，我們還在法國和德國的某些研究地點進行了一項臨牀研究，以表徵LIQ861(LTI-201)的血流動力學劑量-反應關係。在2020年第二季度因新冠肺炎疫情暫停招生後，我們在當地監管部門允許的情況下於2020年9月在德國恢復招生。我們打算與法國監管部門合作，在可行的情況下儘快恢復在法國的招生。
我們正在考慮進行其他臨牀試驗，以產生有關LIQ861的更多數據，包括一項針對兒科患者的臨牀試驗。我們將繼續開展支持LIQ861潛在批准和商業化的開發工作，包括標籤和患者使用評估。
LIQ865
LIQ865是我們的專利注射緩釋劑布比卡因，一種非阿片類止痛藥。我們設計了LIQ865印刷顆粒的大小和組成，通過一次給藥在三到五個月內釋放布比卡因，以控制手術後的局部疼痛。2017年，我們在丹麥完成了LIQ865的1a期臨牀試驗，2018年在美國完成了1b期臨牀試驗。
我們於2019年啟動了第二階段-啟用毒理學研究，以在多個非臨牀組織模型中評估LIQ865。一項評估癒合後切口抗張強度的研究結果是可以接受的，與對照組在統計學上沒有差異。還完成了一項檢查軟組織癒合的非臨牀研究，結果是可接受的，並可與賦形劑治療、生理鹽水治療和馬卡因治療的部位相媲美。我們認為這一數據支持進入第二階段的疝修補術研究。
在一項評估骨折癒合的毒理學研究中，我們觀察到所研究的兩種劑量的LIQ865的延遲癒合呈劑量依賴性；然而，沒有注意到對周圍軟組織的不良影響。我們已經完成了另一項非良好實驗室操作規範(GLP)研究，以使用相同的動物模型和較低劑量的LIQ865來研究骨折癒合。這項額外的非GLP研究已經確定了對骨骼癒合沒有不良影響的水平(NOAEL)，並提供了證據，表明LIQ865可以進入GLP毒理學研究，以支持第二階段的臨牀活動。
考慮到我們專注於推進我們的領先資產LIQ861，我們將尋求通過與外部合作伙伴的戰略合作來推進LIQ865。我們相信，如果LIQ865被成功開發和批准，與目前市場上銷售的布比卡因配方相比，它有可能提供更長時間的局部術後止痛。
印刷的其他潛在應用
我們相信，我們的打印技術可以應用於廣泛的治療領域、分子類型和給藥途徑。我們目前專注於開發我們認為有資格根據505(B)(2)監管途徑獲得批准的候選產品，這可以節省資金，並有可能縮短批准時間，因為它使我們能夠部分依賴現有的對相關參考上市藥物的安全性和有效性的瞭解，來支持我們在美國的批准申請。如果我們的任何候選產品獲得批准，我們打算利用內部能力進行藥品的初步商業生產，並將包裝和分銷外包給第三方。在適當的情況下，我們還可能將我們藥品的商業生產轉移給第三方。除了開發我們的兩個候選產品外，我們還向尋求開發自己的潛在藥物和生物療法的製藥公司提供了我們的印刷技術的特定領域有限的許可。
擬議收購RareGen，LLC
於2020年6月29日，我們與私人持股實體RareGen，LLC，我公司的全資子公司Liqudia Corporation，或HoldCo的全資子公司Gemini Merger Sub I，Inc.，或HoldCo的全資子公司Liqudia Merger Sub，LLC，或RareGen Merger Sub，LLC，以及作為成員代表的PBM RG Holdings，LLC簽訂了該特定協議和合並計劃，其中，Liqudia Corporation，Inc.，HoldCo的全資子公司Gemini Merger Sub，Inc.，LLC，Gemini Merger Sub，LLC，LLC，或RareGen Merger Sub，LLC，以及作為成員代表的PBM RG Holdings，LLC，我們和RareGen將各自成為HoldCo的子公司，我們稱之為合併交易。RareGen為仿製藥曲普替尼注射劑提供戰略、投資和商業化。RareGen有一支規模不大、目標明確的銷售隊伍，專注於PAH。根據RareGen與Sandoz Inc.(或Sandoz)於2018年8月1日簽署的經修訂的推廣協議或推廣協議，RareGen擁有開展任何和所有促銷和非促銷活動的獨家權利，以鼓勵適當使用首次提交申請的可替代非專利曲前列尼注射劑治療美國的PAH患者。合併交易預計將在2020年第四季度完成。如果合併交易完成，(I)我公司每股面值0.001美元的普通股，無論是經過認證的或記賬形式持有的，將自動轉換為一股持有公司普通股、每股面值0.001美元或持有公司普通股，(Ii)購買一股本公司普通股的每份認購權和認股權證將使持有人有權購買一股持有公司普通股，每股行使價將與我公司發行的期權或認股權證相同。(2)如果合併交易完成，本公司每股面值0.001美元的普通股將自動轉換為一股持有公司普通股，每股面值0.001美元的普通股將自動轉換為持有公司普通股一股，而每股行使價將與本公司發行的認股權或認股權證相同。以及(Iii)本公司發行的每個限制性股票單位將使持有者有權獲得HoldCo限制性股票單位, 每股授予並結算為HoldCo普通股的一股。在合併交易生效時，總計6,166,666股HoldCo普通股將被髮行給RareGen成員，其中包括616,666股HoldCo普通股，這些股票將被扣留給RareGen成員，以確保RareGen成員的賠償義務，以換取RareGen成員的全部10,000股已發行和已發行的RareGen普通股，相當於所有已發行和已發行的RareGen股權。RareGen成員將有權按比例獲得2022年3月31日之前剩餘的任何滯留股份。此外，RareGen會員有權在成交時按比例獲得超過100萬美元的RareGen現金部分。RareGen成員還將有權在2022年獲得總計最多2708333股HoldCo普通股的按比例分配，這是基於2021年Sandoz擁有的仿製藥Treprostinil的淨銷售額，RareGen根據促銷協議銷售該產品。根據6,166,666股HoldCo普通股計算，收購對價的公允價值或收購價格目前估計約為2,390萬美元，每股價格為3.34美元，即我們普通股在2020年11月2日的收盤價，或有對價負債的估計公允價值為330萬美元。估計的收購價格是可變的，這取決於我們普通股的估值，而對RareGen的收購目前預計將根據會計準則編纂(ASC)805作為業務合併入賬。業務合併.
2020年11月2日，我們宣佈將原定於2020年10月21日召開的股東特別大會改在2020年11月13日美國東部時間下午4：30召開，也就是股東特別大會。特別會議將是一次虛擬會議，完全通過網絡直播在線進行，可通過以下方式參加Www.Meetingcenter.io/287587626。2020年10月16日，我們收到了一份主動提出的簽訂LIQ861許可協議或替代方案的提議。替代方案的條件是我們終止合併協議。於2020年11月1日，吾等董事會裁定該替代方案並不構成合並協議下的“優越方案”，吾等隨後通知交易對手，吾等將終止有關該替代方案的討論。因此，我們的董事會一致重申其建議，即我們的股東投票支持在特別會議上提交給我們股東投票的每一項提議。合併交易預計將在特別會議後的幾個工作日內完成。
財務概述
到目前為止，我們還沒有從銷售藥品中獲得任何收入，從歷史上看，我們的運營資金在很大程度上來自出售股本和可轉換本票的毛收入總計311.0美元，從一家銀行獲得的定期貸款為1,600萬美元，從北卡羅來納大學教堂山分校(University of North Carolina at Chapel Hill，簡稱UNC)獲得的貸款為210萬美元。除非我們獲得LIQ861、LIQ865或我們未來的其他候選產品的營銷批准並將其商業化，否則我們預計不會產生顯著的產品收入。
自成立以來，我們遭受了嚴重的運營虧損。截至2020年9月30日的9個月，我們的淨虧損為4370萬美元，截至2019年12月31日、2018年和2017年12月31日的三年，我們的淨虧損分別為4760萬美元、5310萬美元和2920萬美元。截至2020年9月30日，我們累計赤字258.9美元。我們預計，在可預見的未來，當我們通過臨牀試驗推進我們的候選產品、尋求監管部門的批准並尋求任何已獲批准的候選產品的商業化時，我們將招致鉅額費用和運營虧損。此外，如果我們的任何候選產品獲得市場批准，我們預計將產生與產品製造、營銷、銷售和分銷相關的鉅額商業化費用。此外，我們可能會產生與許可內或獲取其他候選產品相關的費用。
因此，我們將需要大量額外資金來支持我們的持續運營和實施我們的增長戰略。在我們能夠從產品銷售中獲得可觀收入之前(如果有的話)，我們預計將通過出售股權、債務融資或其他資本來源(包括與其他公司的潛在合作或其他戰略交易)為我們的運營提供資金。如果需要，我們可能無法以優惠條件籌集額外資金或達成其他協議或安排，或者根本無法達成此類協議或安排。如果我們不能在需要的時候籌集資金或達成協議，我們可能不得不大幅推遲、縮減或停止我們的一個或多個候選產品的開發和商業化，或者推遲我們潛在的許可證內或收購。
截至2020年9月30日，我們擁有7960萬美元現金。2020年7月2日，我們通過公開發行9375,000股普通股獲得了7030萬美元的淨收益。我們相信，我們現有的現金將使我們能夠為我們的運營費用和資本支出需求提供資金，支付我們與太平洋西部銀行(PWB)定期貸款安排的利息和本金，並在2022年第一季度之前繼續遵守根據這項定期貸款安排的850萬美元的最低現金契約。我們基於可能被證明是錯誤的假設做出了這些估計，我們可以比預期更快地利用可用的資本資源。參見“流動性和資本資源”。
截至2020年9月30日，我們沒有任何實質性資本支出承諾。
持續經營的企業
我們的綜合財務報表在編制時假設我們將繼續作為一家持續經營的企業，考慮在正常業務過程中變現資產以及清償負債和承諾。我們的業務主要包括開發我們的技術、開發產品、起訴我們的知識產權和獲得融資。我們發生了經常性虧損和運營現金外流，積累了赤字，債務本金支付從2020年第一季度開始。我們預計在可預見的未來將繼續蒙受損失，除了償還即將到期的債務和其他債務外，還需要額外的財政資源來繼續推進我們的產品和知識產權。這些情況令人對我們繼續經營下去的能力產生極大的懷疑。
管理層在這件事上的計劃包括繼續嘗試獲得額外融資以維持我們的運營。然而，不能保證我們將成功地以我們可以接受的條款獲得足夠的融資，如果在需要時未能以可接受的條款獲得足夠的資金，可能會對我們的業務、運營結果和財務狀況產生實質性的不利影響。如果沒有獲得足夠的融資，這可能需要我們採取其他行動。綜合財務報表不包括可能因這種不確定性的結果而產生的任何調整。
我們的合作
在截至2020年9月30日的三個月和九個月裏，我們沒有確認任何收入。收入來自與製藥公司的合作，並向製藥公司授權我們的專有打印技術，截至2019年12月31日和2018年12月31日的年度收入分別為8.1美元和270萬美元。截至2019年12月31日和2018年12月31日的財年，葛蘭素史克(GSK)分別佔我們總收入的8.1美元和40萬美元，分別佔我們總收入的100%和15%。我們已經收到了技術准入的預付費用、里程碑式的付款，以及通過研發服務(如顆粒配方和製造)開發藥物產品的費用。
除了推進我們自己的候選產品LIQ861和LIQ865之外，我們已經並可能考慮與製藥公司合作，利用我們的印刷技術，在廣泛的治療領域、分子類型和給藥途徑上開發自己的候選產品。這些合作旨在幫助提升新的印刷能力，鞏固我們在製藥行業的競爭優勢，同時增加我們的知識產權組合。
我們已將我們的打印技術獨家授權給(I)葛蘭素史克，用於其小分子和生物化學實體的吸入輸送，儘管我們保留了開發LIQ861、吸入性疫苗和其他權利的能力，以在某些合同義務的約束下，將我們的打印技術應用於某些吸入分子；以及(Ii)Aerie PharmPharmticals，Inc.，它於2017年收購了我們於2013年成立的實體Envisia Treateutics，Inc.的大部分資產，用於廣泛用於設計和商業。
葛蘭素史克
此前，我們曾與葛蘭素史克合作，將我們的打印技術用於呼吸系統疾病。2012年6月，我們與葛蘭素史克簽訂了吸入型合作和選項協議，或GSK ICO協議，以合作研究我們的打印技術在特定吸入療法中的應用。根據葛蘭素史克ICO協議，我們授予葛蘭素史克獨家選擇權和許可證，利用我們的打印技術進一步開發此類吸入性療法並將其商業化。作為對葛蘭素史克根據GSK ICO協議授予的權利的部分考慮，我們收到了400萬美元的一次性預付款。
2015年9月，葛蘭素史克行使其選擇權，獲得了與我們的打印技術相關的某些技術訣竅和專利的全球獨家許可，目的除其他外，用於使用我們的打印技術開發、製造或以其他方式生產的吸入療法的臨牀前研究。與授予本許可證有關，我們收到了1500萬美元的一次性期權行權費。根據葛蘭素史克ICO協議的條款，我們還有權獲得持續的研發資金和某些里程碑式的付款，總金額高達1.58億美元，用於新的非救助性治療產品的特定事件的實現。搶救治療產品是葛蘭素史克利用我們的印刷技術開發的治療藥物，該技術之前已停止開發。我們還有權對許可產品在全球銷售的分級版税，根據開發的產品總數和其他具有固定低個位數版税下限的事件，按中位數-個位數到低-個位數不等的百分比進行分級。2016年2月，我們收到了葛蘭素史克(GSK)的300萬美元付款，因為我們實現了與開發一種治療慢性阻塞性肺疾病病毒惡化的吸入性抗病毒藥物相關的臨牀開發里程碑。然而，在2018年7月，葛蘭素史克通知我們，它計劃在相關的第一階段臨牀試驗完成後停止該化合物的開發。
葛蘭素史克有權在事先書面通知的特定期限內，完全或按產品終止GSK ICO協議。在葛蘭素史克ICO協議終止後，每一方將繼續有權實踐和/或許可其在合作期間開發的任何專有技術的權益，而無需徵得另一方的同意或向另一方進行核算。
2019年6月，我們和葛蘭素史克執行了合作協議的第三項修正案，賦予我們自費開發和商業化三種特定分子實體的權利，這些分子實體用於使用我們的打印技術的吸入性項目中的應用。這項修正案還為我們提供了一種機制，使我們能夠獲得開發和商業化更多用於吸入應用的分子實體的權利。根據這一修正案開發的新的吸入性計劃將分別在啟動第三階段研究和隨後的商業化時向葛蘭素史克支付里程碑和特許權使用費。
這一修訂，以及其他因素，包括我們和葛蘭素史克在最初協議下預期的不會繼續業績，使我們相信，根據合作協議，葛蘭素史克將不會再提供進一步的研發服務。因此，我們於2020年1月通知葛蘭素史克，我們打算終止GSK ICO協議，理由是葛蘭素史克在協議下沒有履行，我們認為這構成了對協議的實質性違反。2020年2月，我們收到葛蘭素史克的一封信，對我們的終止依據提出異議。雙方目前正試圖根據GSK ICO協議的條款解決爭端。
合併經營報表的組成部分
營業收入
前幾年，我們的收入主要來自與製藥公司合作並將我們的專有印刷技術授權給製藥公司。未來，我們還希望從我們自己的醫藥產品中獲得收入。在截至2020年9月30日的三個月和九個月裏，我們沒有確認任何收入。我們在一個可報告的部門中管理我們的運營和報告結構。
所有長期資產都是在美國註冊的，所有收入都是在美國境內賺取的。
研發費用
研發費用包括與我們的候選產品開發相關的費用。我們的研發費用是按所發生的費用計算的。這些費用包括：
|
|
● |
根據與合同研究機構以及進行臨牀試驗和臨牀前研究的調查地點和顧問的協議而發生的費用； |
|
|
● |
製造過程開發和擴大費用，以及獲取和製造臨牀前和臨牀試驗材料以及商業材料(包括生產驗證批次)的成本； |
|
|
● |
外包專業科研開發服務； |
|
|
● |
與員工有關的費用，包括研發職能人員的工資、福利和股票薪酬； |
|
|
● |
與監管活動有關的費用，包括支付給監管機構的備案費用； |
|
|
● |
用於支持我們研究活動的實驗室材料和用品；以及 |
|
|
● |
分配的公用事業費用和其他與設施相關的費用。 |
研發活動是我們商業模式的核心。處於臨牀開發後期的候選產品通常比處於臨牀開發早期階段的候選產品具有更高的開發成本，這主要是因為後期臨牀試驗的規模和持續時間都有所增加。我們預計未來幾年我們的研發費用將大幅增加，因為我們增加了人員成本，包括基於股票的薪酬，為LIQ861進行正在進行的臨牀試驗和其他開發工作，繼續開發LIQ865，進行額外的臨牀試驗，繼續製造工藝開發，並擴大規模，為我們的候選產品提交監管文件以及對使用我們印刷製造工藝的設施進行監管檢查做準備。我們的候選產品能否成功開發具有很大的不確定性。目前，我們無法合理估計或知道完成剩餘開發所需的努力的性質、時機和成本，也無法知道何時(如果有的話)我們的任何候選產品可能開始出現實質性的現金淨流入。這種不確定性是由於與臨牀試驗的持續時間和成本相關的許多風險和不確定因素造成的，這些風險和不確定因素在項目的整個生命週期中有很大的不同，包括：
|
|
● |
納入試驗的臨牀地點數目； |
|
|
● |
招收合適病人所需的時間長短； |
|
|
● |
最終參與試驗的患者數量； |
|
|
● |
患者接受的劑量； |
|
|
● |
病人的跟進時間；及 |
|
|
● |
我們的臨牀試驗結果。 |
我們的支出受到額外不確定性的影響，包括監管批准的條款和時間，以及提交、起訴、辯護和執行任何專利主張或其他知識產權的費用。我們可能永遠不會成功地讓我們的任何候選產品獲得監管部門的批准。我們的臨牀試驗可能會得到意想不到的結果。我們可能會選擇停止、推遲或修改某些候選產品的臨牀試驗，或者將重點放在其他候選產品上。對於候選產品的開發，這些變量中的任何一個的結果的變化都可能意味着與該候選產品開發相關的成本和時間的重大變化。例如，如果FDA或其他監管機構要求我們進行超出我們目前預期的臨牀試驗，或者如果我們在任何臨牀試驗的登記方面遇到重大延誤，或者我們生產和供應產品的能力出現重大延誤，我們可能需要花費大量額外的財政資源和時間來完成臨牀開發。藥物商業化將需要幾年時間和數百萬美元的開發成本。
一般和行政費用
一般和行政費用主要包括行政、行政、財務和法律職能人員的薪金和相關費用，包括股票薪酬、差旅費和招聘費用。其他一般和行政費用包括商業化準備費用、設施相關費用、專利申請和起訴費用以及營銷、法律、審計和税務服務的專業費用以及保險費用。
其他收入(費用)
其他收入(費用)主要由利息收入和費用組成。利息收入由我們的現金存款賺取的利息組成。利息支出包括租賃和債務的利息費用。這些費用除非現金費用外，還包括此類債務的每月經常性利息。非現金費用包括債務發行成本的支出和長期債務的折價攤銷利息支出。
關鍵會計估計
我們在2019年年報Form 10-K中包含的經審計財務報表的附註2中討論了我們的會計政策和在估算中使用的重要假設。在截至2020年9月30日的9個月中，我們在Form 10-K年度報告中披露的關鍵會計政策、重大判斷和估計沒有發生實質性變化。
新冠肺炎
由新型冠狀病毒新冠肺炎的爆發引發的疫情，以及與之相關的各種政府、行業和消費者行動，可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。影響在很大程度上取決於無法準確預測和不確定的未來發展，可能包括對我們關鍵人員的可用性的負面影響，我們的設施或我們的業務合作伙伴、供應商、第三方服務提供商或其他供應商的設施暫時關閉，我們臨牀試驗的延遲進行，付款或採購決定的延遲，以及國內和全球供應鏈、分銷渠道和金融市場的中斷。隨着疫情的繼續蔓延，我們已經並可能繼續經歷可能嚴重影響我們業務的中斷。目前，我們的大多數員工都在遠程工作，只有必要的人員在現場工作，以生產LIQ861，併為FDA的審批前檢查做準備。由於大流行，我們暫停了我們血液動力學研究的註冊，這項研究正在法國和德國進行。2020年9月，我們在德國的一個地點恢復了血流動力學研究的招生，預計2020年第四季度將有更多的地點恢復招生。因此，截至2020年9月30日的三個月和九個月的業績可能不能代表全年的業績。
運營結果
三者之間的比較九截至的月份九月2020年3月30日，與三個和九截至的月份九月 30, 2019
下表彙總了我們在截至2019年9月30日、2020年和2019年9月30日的三個月和九個月期間的運營結果，以及這些項目的變化(以美元和百分比表示)(以千為單位，但百分比除外)：
| 三個月九月三十日， |
$ | % |
截至9個月九月三十日， |
$ | % |
|||||||||||||||||||||||||||
| 2020 |
2019 |
變化 |
變化 |
2020 |
2019 |
變化 |
變化 |
|||||||||||||||||||||||||
| (千) |
||||||||||||||||||||||||||||||||
| 營業收入 |
$ | — | $ | — | $ | — | * | $ | — | $ | 8,072 | $ | (8,072 | ) |
* | |||||||||||||||||
| 成本和費用： |
||||||||||||||||||||||||||||||||
| 收入成本 |
— | — | — | * | — | 807 | (807 | ) |
* | |||||||||||||||||||||||
| 研究與發展 |
7,661 | 10,942 | (3,281 | ) |
(30.0 | )% |
26,975 | 32,330 | (5,355 | ) |
(16.6 | )% |
||||||||||||||||||||
| 一般和行政 |
7,152 | 2,378 | 4,774 | 200.8 | % |
16,201 | 7,808 | 8,393 | 107.5 | % |
||||||||||||||||||||||
| 總成本和費用 |
14,813 | 13,320 | 1,493 | 11.2 | % |
43,176 | 40,945 | 2,231 | 5.4 | % |
||||||||||||||||||||||
| 運營損失 |
(14,813 | ) |
(13,320 | ) |
(1,493 | ) |
(11.2 | )% |
(43,176 | ) |
(32,873 | ) |
(10,303 | ) |
(31.3 | )% |
||||||||||||||||
| 利息收入 |
35 | 162 | (127 | ) |
(78.6 | )% |
156 | 520 | (364 | ) |
(70.0 | )% |
||||||||||||||||||||
| 利息支出 |
(191 | ) |
(265 | ) |
74 | 28.1 | % |
(656 | ) |
(738 | ) |
82 | 11.0 | % |
||||||||||||||||||
| 淨損失 |
$ | (14,969 | ) |
$ | (13,423 | ) |
$ | (1,546 | ) |
(11.5 | )% |
$ | (43,676 | ) |
$ | (33,091 | ) |
$ | (10,585 | ) |
(32.0 | )% |
||||||||||
_______________
*沒有意義
營業收入
截至2020年9月30日的9個月，我們沒有確認任何收入，而截至2019年9月30日的9個月，我們的收入為810萬美元。截至2019年9月30日的9個月的收入是由於確認了葛蘭素史克ICO協議的810萬美元遞延收入，該協議於2019年6月簽署，對該協議進行了第三次修訂。
收入成本
截至2020年9月30日的9個月，我們確認沒有收入成本，而截至2019年9月30日的9個月，我們的收入為80萬美元。如上所述，減少80萬美元是由於收入減少。收入成本是指在使用我們從北卡羅來納大學獲得許可的知識產權確認許可收入時，向北卡羅來納大學支付的次級許可費用。
研發費用
截至2020年9月30日的三個月，研發費用為770萬美元，而截至2019年9月30日的三個月的研發費用為1090萬美元，減少了330萬美元，降幅為30.0%。在截至2020年9月30日的三個月裏，與截至2019年9月30日的三個月相比，開發LIQ861和LIQ865的臨牀試驗相關費用分別減少了250萬美元和60萬美元。臨牀試驗費用的減少是因為我們公司在2020年提交保密協議之前基本上完成了我們的臨牀試驗活動。截至二零二零年九月三十日止三個月的研發費用分別為530萬美元及20萬美元，分別用於開發LIQ861及LIQ865，以及與LIQ861及LIQ865無直接關係的一般研發費用220萬美元。相比之下，在截至2019年9月30日的三個月裏，我們開發LIQ861和LIQ865的收入分別為790萬美元和80萬美元，與LIQ861或LIQ865沒有直接關係的一般研發收入為220萬美元。
截至2020年9月30日的9個月，研發費用為2,700萬美元，而截至2019年9月30日的9個月為3,230萬美元，減少了540萬美元或16.6%。在截至2020年9月30日的9個月中，與截至2019年9月30日的9個月相比，開發LIQ861和LIQ865的臨牀試驗相關費用分別減少了410萬美元和210萬美元。臨牀試驗費用的減少是因為我們公司在2020年提交保密協議之前基本上完成了我們的臨牀試驗活動。這些下降被與LIQ861和LIQ865開發計劃無關的一般研究和開發費用的增加部分抵消。截至二零二零年九月三十日止九個月的研發開支分別為1,860萬美元及100萬美元，分別來自開發LIQ861及LIQ865的開支，以及於截至二零二零年九月三十日止九個月內與LIQ861或LIQ865並無直接關係的一般研發開支740萬美元。相比之下，在截至2019年9月30日的9個月裏，我們開發LIQ861和LIQ865的收入分別為2370萬美元和310萬美元，與LIQ861或LIQ865沒有直接關係的一般研發收入為550萬美元。
一般和行政費用
截至2020年9月30日的三個月，一般和行政費用為720萬美元，而截至2019年9月30日的三個月為240萬美元。增長4,800,000美元，或200.8%，主要是由於與我們即將進行的收購RareGen相關的支出1,700萬美元，我們與聯合治療公司正在進行的訴訟中的法律和專利支出1，10萬美元，員工薪酬和外部諮詢費用增加1,100,000美元，以及2020年董事和高級管理人員保險和某些商業活動的費用重新分類為研發費用中的一般和行政費用所產生的9,000,000美元。一般和行政費用主要包括人事費用，包括基於股票的薪酬，以及董事和高級管理人員的保險，以及審計、法律、諮詢和其他服務費。
截至2020年9月30日的9個月，一般和行政費用為1620萬美元，而截至2019年9月30日的9個月為780萬美元。增長840萬美元，或107.5%，原因是與我們即將進行的收購RareGen相關的費用270萬美元，我們與聯合治療公司正在進行的訴訟中的法律和專利費用110萬美元，員工薪酬和外部諮詢費用增加210萬美元，以及2020年董事和高級管理人員保險和某些商業活動的費用重新分類為研發費用的一般和行政費用所產生的230萬美元。
利息收入(費用)
截至2020年9月30日的三個月，利息收入為3.5萬美元，而截至2019年9月30日的三個月，利息收入為16.2萬美元。利息收入減少127,000美元，主要是由於2020年的利率低於2019年，但與2019年相比，2020年計息賬户中持有的現金餘額增加，部分抵消了這一影響。
截至2020年9月30日的9個月，利息收入為15.6萬美元，而截至2019年9月30日的9個月的利息收入為52萬美元。利息收入減少36.4萬美元，主要是因為2020年的利率低於2019年。
截至2020年9月30日的三個月的利息支出為191,000美元，而截至2019年9月30日的三個月的利息支出為265,000美元。利息支出減少7.4萬美元，主要是由於截至2020年9月30日的三個月的債務水平低於截至2019年9月30日的三個月。
截至2020年9月30日的9個月的利息支出為65.6萬美元，而截至2019年9月30日的9個月的利息支出為73.8萬美元。利息支出減少8.2萬美元，主要是由於截至2020年9月30日的9個月的債務水平低於截至2019年9月30日的9個月。
淨虧損
截至2020年9月30日的三個月淨虧損為1,500萬美元，而截至2019年9月30日的三個月淨虧損為1,340萬美元。淨虧損增加150萬美元，或11.5%，主要是由於一般和行政費用增加，但與截至2019年9月30日的三個月相比，截至2020年9月30日的三個月研發費用減少，部分抵消了這一增加。有關詳細信息，請參閲上面的討論。
截至2020年9月30日的9個月淨虧損為4370萬美元，而截至2019年9月30日的9個月淨虧損為3310萬美元。淨虧損增加1,060萬美元，增幅為32.0%，主要原因是收入減少，但與截至2019年9月30日的九個月相比，截至2020年9月30日的九個月確認的收入成本下降部分抵消了這一影響。此外，與截至2019年9月30日的9個月相比，截至2020年9月30日的9個月的研發費用減少，部分抵消了一般和行政費用的增加。有關詳細信息，請參閲上面的討論。
流動性與資本資源
我們通過許可收入、發行可轉換優先股和普通股、融資租賃、銀行借款和發行可轉換票據產生的資金組合為我們的增長和運營提供資金。我們的現金主要用於營運資金需求和資本支出。截至2020年9月30日，我們的現金餘額為7960萬美元，股東權益為6530萬美元，累計赤字為2.589億美元。
2020年7月，我們以每股8.00美元的價格完成了9375,000股普通股的承銷公開發行。扣除承銷折扣和佣金以及其他發行費用後，此次發行的毛收入為7500萬美元，淨收益約為7030萬美元。
於2019年12月，吾等與若干認可機構投資者或買方訂立普通股購買協議或購買協議，由吾等以私募或私募方式出售合共7,164,534股普通股或私募股份，購買價為每股私募股份3.13美元。在扣除配售代理費和發售費用後，出售私募股份的總收益為2240萬美元，淨收益為2100萬美元。
2019年8月，我們與傑富瑞簽訂了一項銷售協議或自動櫃員機協議，在自動櫃員機協議期限內，我們將不時通過市場上的股權發行計劃發行和出售我們的普通股，總髮行價最高可達4000萬美元，根據該協議，傑富瑞將擔任我們的代理和/或委託人。根據自動櫃員機協議，我們向傑富瑞支付的佣金相當於通過傑富瑞出售的任何普通股總收益的3.0%。在截至2019年12月31日的一年中，在扣除自動取款機協議項下的承銷折扣和其他發售費用後，我們出售了2,409,356股普通股，總收益為840萬美元，淨收益為810萬美元。在截至2020年9月30日的9個月中，我們出售了131,425股普通股，扣除自動取款機協議項下的承銷折扣和其他發售費用後，淨收益為70萬美元。
2019年3月，我們完成了300萬股普通股的承銷後續發行，公開發行價為每股11.50美元。在扣除承銷折扣和佣金以及其他發行費用後，此次發行的毛收入為3,450萬美元，淨收益為3,180萬美元。
2018年10月，我們和PWB簽訂了一份修訂和重新簽署的貸款和擔保協議(A&R LSA)，根據該協議，我們獲得了1100萬美元的首批資金，用於清償LSA項下當時800萬美元的債務，全額償還UNC本票(定義如下)下的未償債務，並用於一般企業用途。A&R LSA項下的債務按最優惠利率或5%(以較大者為準)計息，期限為4年。A&R LSA提供了高達500萬美元的第二批資金，我們在2019年6月提取了全部資金。由於該公司的LIQ861 INSPIRE臨牀試驗已經完全註冊，第二批試驗就可以使用了，在兩週的終點沒有觀察到任何實質性的不利數據。這兩批債券都需要支付利息-只需支付2019年12月31日之前的利息。A&R LSA的一次性中籤費為375,000美元，如果在2020年10月27日之前預付，預付款罰款為1%。成功費用於2019年12月由出售我們的普通股觸發，在截至2019年12月的年度內，這筆費用被記錄為375,000美元的利息支出。最低現金承諾是850萬美元。2019年5月，我們和PWB對A&R LSA進行了一項修正案，其中包括修改我們與資本化支出相關的負面契約，將截至2019年12月31日的財年，在沒有PWB事先書面同意的情況下，我們被允許進行的資本化支出總額從125萬美元增加到250萬美元。該公司因未及時提交2020年2月和3月期間的月度財務報表而獲得工務局豁免遵守公約的規定。
經修訂的A&R LSA和PWB包含限制我們經營業務的靈活性的限制。除其他事項外，未經工務局事先書面同意，吾等不得(A)支付任何股息或作出任何其他分配或付款，或因贖回、退回或購買任何股本而支付任何股息或任何其他分配或付款，但在某些指定情況下除外；(B)創建、招致、承擔、擔保或就任何債務(某些準許債務除外)或預付任何債務承擔或保持法律責任；(C)按照定義更換或忍受離職；(D)本公司董事會將發生變動，導致佳能合夥公司或其各自關聯公司中至少有一位合夥人未能成為有表決權的成員，在每種情況下，均未盡最大努力向工務局發出至少15天的事先書面通知，否則我們的首席執行官或首席財務官不會在該變動後十天內向工務局發出書面通知，或(D)本公司董事會將發生變動，導致至少一位佳能合夥公司或其各自的聯屬公司未能成為有表決權的成員。普華永道對除知識產權以外的所有資產保持全面留置權，併為其提供了負面質押。
現金流
下表彙總了我們的現金來源和用途：
| 截至9個月 |
||||||||
| 九月三十日， |
||||||||
| 2020 |
2019 |
|||||||
| (千) |
||||||||
| 現金淨額(用於)由以下機構提供： |
||||||||
| 經營活動 |
$ | (40,056 | ) |
$ | (34,222 | ) |
||
| 投資活動 |
(713 | ) |
(1,716 | ) |
||||
| 融資活動 |
64,524 | 35,708 | ||||||
| 現金淨增(減) |
$ | 23,755 | $ | (230 | ) |
|||
經營活動
截至2020年9月30日的9個月，運營活動中使用的淨現金從截至2019年9月30日的9個月的3420萬美元增加到4010萬美元，增幅為580萬美元。這一增長主要是由於截至2020年9月30日的9個月，與2019年相比，我們的一般和行政費用增加，部分被我們研發費用的減少所抵消。在截至2020年9月30日的9個月中，用於經營活動的現金淨額為4010萬美元，包括營運資本變動前的運營現金流出3840萬美元和營運資本淨流出170萬美元。截至2019年9月30日的9個月，運營活動中使用的現金淨額為3420萬美元，包括營運資本變動前的運營現金流出2840萬美元和營運資本淨流出580萬美元。
投資活動
截至2020年9月30日的9個月，房地產、廠房和設備等投資活動使用的淨現金為70萬美元，而截至2019年9月30日的9個月為170萬美元。
融資活動
在截至2020年9月30日的9個月中，融資活動提供的淨現金為6450萬美元，而在截至2019年9月30日的9個月中，融資活動提供的淨現金為3570萬美元。在截至2020年9月30日的9個月中，我們從2020年7月的普通股公開發行中獲得了7030萬美元，從我們的ATM設施下出售我們的普通股中獲得了7030萬美元，但我們長期債務的本金支付為420萬美元，與我們於2019年12月結束的私募配售股票的銷售相關的費用為140萬美元，融資租賃的本金支付為90萬美元，抵消了這兩項收入。在截至2019年9月30日的9個月中，融資活動提供的現金主要包括後續出售我們的普通股所得的3190萬美元淨收益和A&R LSA下提取的500萬美元。
資金要求
我們計劃在近期專注於LIQ861的開發、監管批准和潛在的商業化。我們預計，隨着我們完成這些候選產品的臨牀開發，並繼續研究和開發更多候選產品，我們在未來幾年將出現淨虧損。此外，如果LIQ861獲得批准，我們計劃將LIQ861商業化，如果合併交易成功完成，我們計劃通過收購RareGen繼續銷售仿製藥Remodlin®，擴大我們的公司基礎設施，並繼續投資於研發工作，以探索更多的候選產品。如果我們的臨牀試驗不成功，或者FDA沒有批准我們當前臨牀試驗產生的候選產品，我們可能無法完成這些項目的開發並啟動商業化進程，這是我們預期的，或者根本不是這樣的。
我們資本的主要用途是，我們預計將繼續是薪酬和相關人員費用、臨牀成本、製造過程開發、外部研發服務、實驗室和相關用品、法律和其他監管費用、行政和管理費用以及償債。我們未來的資金需求將在很大程度上取決於支持我們候選產品開發所需的資源。
作為一家上市公司，我們承擔了大量的法律、會計和其他費用。此外，薩班斯-奧克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)以及美國證券交易委員會(SEC)和納斯達克股票市場有限責任公司(Nasdaq Stock Market LLC，簡稱Nasdaq)通過的規則要求上市公司實施特定的公司治理做法。我們預計這些規章制度將增加我們的法律和財務合規成本，並將使一些活動更加耗時和昂貴。
我們相信，我們目前的現金餘額將使我們能夠為我們的運營費用和資本支出要求提供資金，並繼續遵守根據我們與PWB的定期貸款安排至2022年第一季度的最低現金契約850萬美元。我們正在實施一項更具成本效益的運營計劃，以進一步改善我們的現金流。此外，合併交易的成功完成有可能改善我們未來的現金流。我們基於可能被證明是錯誤的假設做出了這些估計，我們可以比預期更快地利用我們可用的資本資源。我們預計，如果我們獲得監管部門的批准，我們將需要額外的資金來完成LIQ861的NDA監管審查，並將我們的候選產品商業化，並尋求許可內或收購其他候選產品。如果我們獲得LIQ861或LIQ865的監管批准，我們預計將產生與產品製造、銷售、營銷和分銷相關的鉅額商業化費用，具體取決於我們選擇在哪裏商業化。額外的資金可能不會及時、以優惠的條件提供，或者根本沒有，如果籌集到這些資金，可能不足以使我們繼續實施我們的長期業務戰略。如果我們無法籌集足夠的額外資本，我們可能需要大幅削減我們計劃的業務和我們增長戰略的追求。
我們可以通過許可活動、其他商業安排或出售股權或可轉換債務證券來籌集額外資本。在這種情況下，您的所有權將被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他優惠，對您作為我們普通股持有者的權利產生不利影響。
由於與藥品的研究、開發和商業化相關的眾多風險和不確定性，我們無法估計我們營運資金需求的確切數額。我們未來的撥款需求將視乎多項因素而定，包括：
|
|
● |
我們追求的候選產品的數量和特點； |
|
|
● |
研究和開發我們的候選產品以及進行臨牀前研究和臨牀試驗的範圍、進度、結果和成本； |
|
|
● |
為我們的候選產品獲得監管批准的時間和所涉及的成本； |
|
|
● |
製造我們的候選產品和任何我們成功商業化的產品的成本； |
|
|
● |
我們建立和維持戰略合作、許可或其他安排以及此類協議的財務條款的能力； |
|
|
● |
專利權利要求的準備、提交、起訴、維持、辯護和執行所涉及的費用，包括訴訟費用和訴訟結果；以及 |
|
|
● |
我們當前或未來的候選產品(如果有)的銷售時間、收據和銷售金額，或與之相關的里程碑付款或其版税。 |
有關與我們的大量資本要求相關的額外風險，請參閲“風險因素”。
內部控制和程序
我們的管理層負責建立和維護對財務報告的充分內部控制(如《交易法》第13a-15(F)和15d-15(F)條規定)。財務報告內部控制是指由發行人首席執行官和首席財務官或履行類似職能的人員設計或監督，並由發行人董事會、管理層和其他人員實施的程序，目的是根據公認的會計原則，對財務報告的可靠性和對外財務報表的編制提供合理保證，包括以下政策和程序：(1)關於保存合理詳細、準確和公平地反映發行人資產交易和處置的記錄的政策和程序；(Ii)提供合理保證，確保按需要記錄交易，以便按照公認會計原則編制財務報表，並且發行人的收入和支出僅根據發行人管理層和董事的授權進行；及(Iii)就防止或及時發現可能對財務報表產生重大影響的未經授權收購、使用或處置發行人資產提供合理保證。
由於固有的侷限性，財務報告的內部控制可能無法防止或發現錯誤陳述。此外，對未來期間進行任何有效性評估的預測都有這樣的風險，即由於條件的變化，控制措施可能會變得不充分，或者政策或程序的遵守程度可能會惡化。
在管理層(包括行政總裁及臨時財務總監)的監督和參與下，管理層已根據下列準則評估我們對財務報告的內部控制的有效性。內部控制論--綜合框架(2013)由特雷德韋委員會贊助組織委員會(COSO)發佈的一份報告得出的結論是，由於我們對財務報告的內部控制存在重大缺陷，截至2020年9月30日，我們對財務報告的內部控制無效。
實質性缺陷是財務報告內部控制的缺陷或缺陷的組合，因此有相當合理的可能性無法及時防止或發現公司年度或中期財務報表的重大錯報。在對我們的財務報告內部控制有效性進行評估時，我們的管理層發現了截至2020年9月30日存在的以下重大弱點：
在2019年，我們經歷了財務人員的大幅流失，減少了公司內部資源的補充和技能。因此，我們沒有維持一個有效的控制環境，因為我們缺乏足夠的資源和適當水平的知識、經驗和培訓來設計、維持和監督我們對財務報告的內部控制，以與我們的財務報告要求相稱。因此，這種物質上的弱點導致了以下物質上的弱點：
|
|
● |
我們沒有設計和維護控制措施，以確保財務報告職能中職責的充分分工，包括準備和審查日記帳分錄。具體地説，一些關鍵會計人員能夠編制和過帳日記帳分錄，而無需沒有能力編制和過帳日記帳分錄的人員的獨立審查。 |
|
|
|
|
|
|
● |
我們沒有設計和保持對某些信息系統的信息技術一般控制的有效控制，這些控制與我們的合併財務報表的編制有關。具體地説，我們沒有設計和維護有效的用户訪問控制，以確保適當的職責分工，並充分限制適當的公司人員對財務應用程序和數據的用户和特權訪問。 |
這些重大弱點並沒有導致年度或中期財務報表的重大錯報。此外，這些重大弱點可能導致相關賬户餘額或披露的錯報，從而導致年度或中期財務報表的重大錯報，而這些錯報是無法防止或檢測到的。
為解決實質性弱點而採取的補救行動
我們繼續評估我們補救工作的有效性，包括實施和證明新的或改進的控制措施設計得當，並在合理的一段時間內有效運行。*儘管我們還沒有完全補救我們在2019年年報10-K表格中描述的重大弱點，但我們相信我們在第9A項描述的補救計劃上取得了進展管制和程序在我們2019年的Form 10-K年度報告中。在截至2020年9月30日的季度裏，該公司採取了以下補救措施：
| ● |
我們聘請了一家外部會計師事務所提供財務總監和其他財務諮詢服務，以加強財務團隊。 |
| ● |
我們還聘請了一家會計和諮詢公司來協助我們加強和監測我們的內部控制程序和文件。此外，我們還與該諮詢公司在以下方面進行了合作： |
| ● |
修改了我們會計系統的用户權限，以確保不能由同一用户創建和過帳日記帳分錄。 |
| ● |
修改了我們會計系統的用户權限，以確保沒有會計人員擁有“超級用户”權限。 |
| ● |
實施程序，以確保賬户對賬由獨立於準備對賬和相關日記賬分錄的人員的合格會計人員審核和批准。 |
此外，我們希望為現有員工和新員工提供更好的培訓，以提高對提供關鍵信息並在我們的財務會計和報告小組中扮演關鍵角色的個人的控制的理解水平。
在適用的控制措施運行足夠長的一段時間且管理層得出結論認為這些控制措施有效運行之前，我們不會認為我們在Form 10-K的2019年年度報告中描述的重大缺陷已得到補救。
就業法案
作為一家根據修訂後的《2012年創業法案》(Jumpstart Our Business Startups Act Of 2012)或《就業法案》(JOBS Act)成立的“新興成長型公司”，我們可以利用延長的過渡期來遵守新的或修訂後的會計準則。這使得新興成長型公司可以推遲採用某些會計準則，直到這些準則適用於私營公司。我們已不可撤銷地選擇“選擇退出”這一條款，因此，當要求非新興成長型公司的上市公司採用新的或修訂的會計準則時，我們將遵守這些準則。
在符合某些條件的情況下，作為一家新興成長型公司，我們依賴其中某些豁免，包括但不限於：
|
|
● |
減少對我們高管薪酬安排的披露； |
|
|
● |
沒有就高管薪酬或黃金降落傘安排進行諮詢投票；以及 |
|
|
● |
在評估我們對財務報告的內部控制時，不受審計師認證要求的限制。 |
我們可能會在長達五年或更早的時間內利用這些豁免，以至於我們不再是一家新興的成長型公司。我們將在以下日期中最早的一天停止成為新興成長型公司：(I)本財年總收入達到或超過10.7億美元的最後一天；(Ii)2023年的最後一天；(Iii)在過去三年中我們發行了超過10億美元不可轉換債券的日期；或(Iv)根據美國證券交易委員會(SEC)的規則，我們被視為大型加速申報公司的日期。我們可能會選擇利用這些豁免中的一部分，但不是全部。因此，本文中包含的信息可能與您從持有股票的其他上市公司收到的信息不同。
規模較小的報告公司
作為一家根據修訂後的1934年證券交易法或交易法第12b-2條規則定義的“較小的報告公司”，除了減少披露我們的高管薪酬安排和業務發展，以及較小的報告公司可以使用的其他減少的披露要求外，我們只提供兩年的經審計財務報表，以及任何要求的未經審計的中期財務報表，並相應減少“管理層對財務狀況和運營結果的討論和分析”的披露。因此，本文中包含的信息可能與您從持有股票的其他上市公司獲得的信息不同。
表外安排
在提交的期間，我們沒有，目前也沒有，按照SEC的規則和法規的定義，我們沒有任何表外安排。
第三項關於市場風險的定量和定性披露
不適用。
第四項控制和程序。
對披露控制和程序的評價
在管理層(包括首席執行官(首席執行官)和臨時首席財務官(首席財務官))的監督和參與下，我們對截至2020年9月30日的披露控制和程序的有效性進行了評估，這是本季度報告所涵蓋的10-Q表格所涵蓋的期間的結束。“交易法”第13a-15(E)和15d-15(E)條中定義的“披露控制和程序”一詞是指發行人的控制和其他程序，旨在確保發行人在根據“交易法”提交或提交的報告中要求披露的信息在證券交易委員會頒佈的規則和表格規定的時間內得到記錄、處理、彙總和報告。披露控制和程序包括但不限於旨在確保發行人根據交易所法案提交或提交的報告中需要披露的信息被累積並傳達給發行人管理層(包括其主要高管和主要財務官)或履行類似職能的人員的控制和程序，以便及時做出關於所需披露的決定。管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和操作得多麼好，都只能為實現其目標提供合理的保證，管理人員必須運用其判斷來評估可能的控制和程序的成本-效益關係。根據對我們截至2020年9月30日的披露控制和程序的評估，我們的首席執行官和臨時首席財務官得出結論，截至該日期，, 我們的披露控制和程序並不有效，因為上面在“第2項.管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析--內部控制和程序”中討論的財務報告內部控制存在重大缺陷。
財務報告內部控制的變化
在截至2020年9月30日的季度內，我們對財務報告的內部控制沒有發生任何變化，這些變化已經或合理地可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響。
在2019年12月31日結束後，我們開始採取一系列行動，包括設計和實施新的控制措施，以及修改現有的控制措施，以彌補上述重大弱點。我們預計將繼續我們的補救工作，包括測試新控制措施的運作有效性，如上文“項目2.管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析-內部控制和程序-解決重大弱點的補救行動”中所述，我們計劃每季度提供我們補救活動的最新情況。
第二部分。
第1項法律訴訟
2020年6月4日，特拉華州的聯合治療公司(United Treateutics Corporation)向美國特拉華州地區法院(案件編號1：20-cv-00755-una)或哈奇-韋克斯曼訴訟(Hatch-Waxman Litigation)提起專利侵權訴訟，稱我們侵犯了美國專利號第9,604,901號專利，該專利的標題是“Remodlin®中的有效成分特雷普替尼的製備過程”，即‘901 Patt，即’901 Patch。該專利是特拉華州的一家公司，或稱聯合治療公司，向美國特拉華州地區法院提起專利侵權訴訟(案件編號1：20-cv-00755-una)或哈奇-韋克斯曼訴訟。Remodlin®中的有效成分“，或‘066專利，與聯合治療公司的Tyvaso®有關，這是一種用於治療肺動脈高壓(PAH)的霧化曲普替尼溶液。2020年7月16日，我們提交了對聯合治療公司投訴的答覆，還包括對‘901專利和’066專利的無效、不侵權和橙書退市的反訴。聯合治療公司尋求判決聲稱的專利受到侵犯，並禁止FDA最終批准LIQ861產品並隨後將其商業化推出，直到聲稱的專利最新到期。聯合治療公司的投訴是對我們向美國食品和藥物管理局(FDA)提交的新藥申請(LIQ861 NDA)的迴應，該申請要求批准銷售LIQ861，這是一種治療PAH的曲普替尼乾粉吸入劑。LIQ861 NDA是根據505(B)(2)調控途徑提交的，Tyvaso®作為參考上市藥物。根據哈奇-瓦克斯曼法案(Hatch-Waxman Act)，FDA在長達30個月的時間內自動被禁止批准LIQ861 NDA，除非法院早先做出對聯合治療公司不利的判決。儘管我們認為我們用於治療PAH的LIQ861乾粉吸入器與Tyvaso®有很大的不同，因為我們正在尋求根據505(B)(2)監管途徑批准LIQ861 NDA, LIQ861 NDA受《哈奇-瓦克斯曼法案》(Hatch-Waxman Act)的規定約束。
2020年7月21日，美國專利商標局(USPTO)向聯合治療公司(United Treeutics)頒發了美國第10,716,793號專利，即名為“吸入給藥”的793號專利。2020年7月22日，聯合治療公司在Hatch-Waxman訴訟中提交了一份修改後的訴狀，聲稱LIQ861的做法侵犯了‘793專利。‘793專利的侵權指控與LIQ861的NDA最終批准的30個月監管暫緩是分開的，後者只與’901專利和‘066專利的侵權指控有關。在LIQ861的保密協議中，我們需要對‘793專利進行認證。聯合治療公司關於駁回該公司關於‘793專利的無效抗辯和反訴的動議於2020年11月3日被美國特拉華州地區法院駁回。
2020年7月30日，主持哈奇-瓦克斯曼訴訟的安德魯斯法官召開了一次日程安排會議，並將索賠構建聽證會安排在2021年5月，並將審判定在2022年3月開始。
2020年3月30日，我們提交了兩份請願書各方間與美國專利商標局(USPTO)的專利審判和上訴委員會(PTAB)進行審查。其中一份請願書是各方間審查‘901號專利，並尋求裁定’901號專利中的權利要求無效，第二份請願書是各方間審查‘066專利’，並尋求裁定‘066專利中的權利要求無效。‘901專利和’066專利都屬於聯合治療公司或聯合治療公司所有，這兩項專利都與美國專利號8,497,393有關，該專利被授予聯合治療公司，隨後由美國專利商標局在各方間由SteadyMed Ltd.於2016年發起的審查。2020年10月13日，PTAB制定了一項各方間審查關於‘066號專利的901號專利和同時被駁回的機構，指出’066號請願書沒有確定其勝訴的合理可能性，表明至少有一項被質疑的權利要求是不可申請專利的。‘066年的請願書沒有建立一個合理的可能性，表明至少有一項被質疑的權利要求是不可申請專利的。最終的書面裁決將決定被質疑的‘901專利權利要求的有效性，預計將在機構後12個月內做出。
我們可能會受到與我們正常業務過程相關的額外法律程序和索賠的影響。管理層認為，除本文披露的情況外，目前沒有任何索賠會對我們的財務狀況、經營業績或現金流產生重大不利影響。
項目71A。危險因素
投資我們的普通股涉及很高的風險。在決定是否投資我們的普通股之前，您應該仔細考慮以下描述的風險，以及本季度報告Form 10-Q中的其他信息，包括我們的合併財務報表和相關説明以及“管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析”。發生以下任何事件或事態發展都可能損害我們的業務、財務狀況、經營業績和增長前景。在這種情況下，我們普通股的市場價格可能會下跌，您可能會損失全部或部分投資。我們目前不知道或我們目前認為無關緊要的其他風險和不確定性也可能損害我們的業務運營。
與合併交易相關的風險
我們可能無法通過合併或合併交易的方式從擬議的收購RareGen，LLC或RareGen中獲得預期收益，該合併交易或合併交易的日期為六月2020年29日，我們公司、Liqudia Corporation或HoldCo、RareGen和某些其他各方之間的協議或合併協議，可能會損害我們的業務，並可能導致關鍵供應商、被許可人、合作者、業務合作伙伴和人員的損失。
實現合併交易的好處在一定程度上取決於我們公司和RareGen的技術、平臺、能力、運營和人員能否及時有效地成功整合，以最大限度地減少對供應商、被許可方、協作者、業務合作伙伴、員工和管理層的影響。我們公司和RareGen的整合將是一個複雜、耗時和昂貴的過程，可能會損害我們的業務、財務狀況和運營結果。這種整合涉及的挑戰包括但不限於以下幾點：
| ● |
保留我們公司和RareGen現有的供應商、被許可方、合作者和業務夥伴； |
| ● |
留住和整合我們公司和萊茵集團的董事、行政管理人員和其他關鍵員工； |
| ● |
讓RareGen員工參與我們公司的福利計劃和薪資計劃； |
| ● |
管理RareGen現場銷售團隊； |
| ● |
整合這些公司的促銷、銷售和商業化努力，以便業界獲得有關HoldCo候選產品和服務的有用信息； |
| ● |
識別和消除多餘的業務和資產； |
| ● |
協調研發活動，整合現有技術，加強新產品和新技術的引進； |
| ● |
使員工相信我們公司的商業文化與RareGen是兼容的；以及 |
| ● |
維護和升級統一的標準、控制程序和政策，以符合我們行業慣例的規章制度，包括但不限於聯邦和州醫療保健要求以及根據2002年薩班斯-奧克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)我們將被要求保持的內部控制程序和程序。 |
我們不能保證我們能夠及時成功地將我們的業務與RareGen的業務整合在一起，也不能保證合併交易的所有或任何預期好處都會實現。
合併交易涉及之前獨立運營的兩家公司的整合。兩家公司成功整合的風險包括：
| ● |
與員工、供應商、被許可人、合作者和商業夥伴的關係受損； |
| ● |
潛在的業務中斷和管理分心； |
| ● |
將從RareGen獲得的技術、平臺和關係整合到我們的產品中的難度； |
| ● |
由於一系列因素，包括但不限於，FDA未能及時批准我們對LIQ861的NDA和/或Sandoz Inc.根據RareGen和Sandoz Inc.之間的皮下注射促進協議，未能批准Sandoz Inc.的曲普替尼，從而未能實現預期的協同效應；以及 |
| ● |
與兩家公司整合相關的意想不到的費用。 |
我們可能無法成功解決這些風險或在合併交易中遇到的任何其他問題。
在完成合並交易方面的任何延誤都可能減少或消除根據合併交易預期獲得的利益。
合併交易受到我們和RareGen無法控制的一些條件的制約，這些條件可能會阻止、推遲或以其他方式對完成合併產生重大不利影響。我們和RareGen都無法預測這些條件是否以及何時會得到滿足。如果合併交易在預期時間內成功完成，任何延遲完成合並交易都可能導致我們無法實現我們和RareGen期望實現的部分或全部運營和收入協同效應以及其他好處。
我們可能會因合併交易而產生鉅額交易費和合並相關成本。
我們預計與完成合並交易相關的大量費用總計約500萬美元，包括提交、打印和郵寄最終委託書/招股説明書在互聯網上可用的通知的成本和費用，以及與合併交易相關向SEC和Nasdaq支付的所有提交和其他費用、投資銀行手續費和開支以及兩家公司的合併業務。雖然我們假設將產生一定水平的交易和協調費用，但有許多因素超出了我們的控制範圍，可能會影響這些交易和協調費用的總額或時間安排。由於其性質，許多將發生的費用很難準確估計。我們公司與RareGen的業務整合可能會產生額外的意想不到的成本，這些成本可能會變得很大。儘管預計消除某些重複成本，以及實現與兩項業務整合相關的其他效率，將隨着時間的推移抵消與交易和合並相關的增量成本，但這種淨收益可能不會在短期內實現，或者根本不會實現。此外，如果合併交易沒有完成，我們將不得不確認這些費用，而沒有意識到合併交易的預期好處。這些成本可能會對我們在合併交易之前以及合併交易完成後HoldCo的財務狀況和運營結果產生不利影響。
我們的股東可能不會從合併交易中獲得與他們在合併交易中所經歷的所有權稀釋相稱的好處。
如果我們不能實現目前從合併交易中預期的戰略和財務利益，我們的股東將經歷他們的所有權利益的大幅稀釋，而沒有獲得任何相應的利益。整合兩家公司需要大量的管理層關注和資源。這一過程的延遲可能會在合併交易完成後對我們的業務、財務結果、財務狀況和股價產生不利影響。即使合併後的公司能夠成功整合業務運營，也不能保證這種整合會帶來整合可能帶來的協同效應、創新和運營效率的全部好處，也不能保證這些好處會在合理的時間內實現。
在合併交易懸而未決期間，我們和RareGen將受到業務不確定性和合同限制的影響，這可能會導致交易中斷，並可能使我們更難維持與員工、供應商、業務合作伙伴或被許可人的關係。
合併交易對員工、供應商、業務合作伙伴、被許可人以及與我們或RareGen有業務關係的其他人士的影響的不確定性可能會在合併交易之前對我們的業務或RareGen產生不利影響，並在合併交易完成後對HoldCo產生不利影響。對於合併交易的懸而未決，以及在重大變化和不確定時期(如合併交易完成後)，供應商、業務合作伙伴、被許可人和其他與我們或RareGen有業務關係的人可能會推遲或推遲業務決定，決定終止、修改或重新談判他們與我公司或RareGen的關係，或因合併交易而採取其他行動，這些行動可能會對我們或RareGen各自的收入、收益和現金流以及市場價格或價格產生負面影響。我們或RareGen通過債務市場籌集額外資本的能力，以及相關的借貸成本，也可能受到負面影響。這些中斷可能會對我們或RareGen的運營結果、現金流和財務狀況產生不利影響，包括對HoldCo實現預期成本節約和合並交易的其他好處的能力產生不利影響。任何中斷的風險和不利影響可能會因合併交易延遲完成或合併協議終止而加劇。
在合併交易懸而未決期間, 由於合併協議的限制，我們可能無法與另一方進行業務合併。.
合併協議中的條款妨礙我們在合併交易完成之前進行非正常業務過程中的收購或完成其他交易，即使此類交易可能對我們的股東有利。因此，如果合併交易沒有完成，我們可能會在競爭對手面前處於劣勢。此外，雖然合併協議是有效的，但有限的例外情況下，我們不鼓勵我們招攬、發起、鼓勵或採取旨在促進任何查詢或提出任何建議或要約的行動，這些行動可能導致與任何第三方達成某些特別交易，例如涉及LIQ861的戰略合作協議，或出售我們的資產，收購我們的普通股，合併或其他非正常業務過程中的業務合併。如果我們的董事會決定接受更好的建議，我們將終止 (I)的合併協議，或者(Ii)如果我們的董事會在收到替代建議後改變其建議，將導致我們向RareGen支付750萬美元的終止費。
這個 未來結果持股公司(HoldCo)的會因以下情況而蒙受損失它做Es管理不力它的合併交易完成後擴大業務。
合併交易完成後，HoldCo的業務規模和複雜性將超過我們或RareGen目前的業務規模。Holdco未來的成功在一定程度上取決於其管理擴大的業務的能力，這將給管理帶來巨大的挑戰，包括與管理和監測新業務以及相關增加的成本和複雜性相關的挑戰。如果HoldCo在管理其綜合業務方面不成功，或者如果它沒有實現合併交易目前預期的運營效率、成本節約和其他好處，HoldCo的運營和財務狀況可能會受到不利影響，它可能無法利用業務發展機會。
我們關於RareGen的內部財務預測可能被證明是不準確的。
關於合併交易，我們的管理層準備了RareGen內部的、獨立的、交易前的財務預測。這些預測基於許多固有的不確定性和超出我們控制範圍的變量和假設，包括有關宏觀經濟趨勢、利率和預期增長率的假設，並不一定代表RareGen在所示日期的實際運營結果、現金流或財務狀況。編制這些預測時使用的假設可能被證明是不準確的，其他因素可能會影響HoldCo在合併交易完成後的實際業績和財務狀況，這可能導致HoldCo的實際業績和財務狀況與我們在RareGen未經審計的預期財務信息中包含的估計大不相同。這些預測不是為了公開披露而編制的，受到重大的經濟、競爭、行業和其他不確定因素的影響，可能無法完全實現、根本無法實現，也可能無法在預計的時間框架內實現。如果我們或RareGen的業務未能達到預期結果，可能會對HoldCo普通股價格、HoldCo的財務狀況以及HoldCo的經營業績和現金流產生重大不利影響。
合併協議可以按照協議約定終止，合併交易可能無法完成。
在某些情況下，我們和RareGen可能會終止合併協議，包括(其中包括)如果合併交易在2020年12月31日之前沒有完成。此外，如果合併協議被我們終止(I)如果我們的董事會決定接受更好的建議，或者(Ii)如果我們的董事會在收到替代建議後改變了對我們股東的建議，我們將向RareGen支付750萬 的終止費。
*與我們的財務狀況和額外資本需求相關的風險
我們的淨虧損和在經營活動中使用的大量現金使人們對我們作為一家持續經營的公司繼續經營的能力產生了極大的懷疑。
我們截至2020年9月30日的9個月的綜合財務報表包括一份聲明，即我們的經常性虧損和運營現金流出、我們的累積赤字和12個月內到期的債務令人對我們作為一家持續經營的企業繼續經營的能力產生了極大的懷疑。截至2020年9月30日，我們擁有7960萬美元現金。我們相信，我們現有的現金將使我們能夠為我們的運營費用和資本支出要求提供資金，支付我們與太平洋西部銀行(PWB)定期貸款安排的利息和本金，並在2022年第一季度之前繼續遵守根據這項定期貸款安排的最低現金契約850萬美元。我們基於可能被證明是錯誤的假設做出了這些估計，我們可以比預期更快地利用可用的資本資源。如果我們不能獲得足夠的資金或執行戰略舉措以產生足夠的現金，我們的業務、前景、財務狀況和運營結果將受到實質性和不利的影響，我們可能無法繼續作為一家持續經營的企業。如果我們無法繼續經營下去，我們可能不得不清算我們的資產，獲得的收益可能低於這些資產在我們經審計的財務報表上的列報價值，投資者很可能會損失他們的全部或部分投資。未來的財務報表還可能包括對我們作為持續經營企業的持續經營能力表示極大懷疑的聲明。如果我們尋求額外的資金來資助我們未來的商業活動，而我們的持續經營能力仍然存在很大的疑問，投資者或其他融資來源可能不願以商業合理的條款或根本不願意向我們提供額外的資金。
我們有虧損的歷史，到目前為止還沒有開始商業運營，我們未來的盈利能力也不確定。
在截至2020年9月30日的9個月中，我們淨虧損4370萬美元，在截至2019年12月31日、2018年和2017年12月31日的財年中，我們分別淨虧損4760萬美元、5310萬美元和2920萬美元。在這兩個時期，我們的運營現金流都是負的。截至2020年9月30日，我們的累計赤字為258.9美元。
自成立以來，我們在產品候選和技術開發以及招聘管理和科學人員方面投入了大量資金。到目前為止，我們還沒有開始將我們的候選產品商業化，我們所有的收入都來自與我們達成的許可和協作安排相關的預付費用和里程碑付款。這些預付費用和里程碑式的付款一直不足以滿足我們的運營支出，而且可能會繼續不足。我們預計將繼續投入大量的財政和其他資源用於我們候選產品的臨牀開發，因此，必須產生可觀的收入才能實現並保持盈利。我們可能會繼續虧損和負現金流，可能永遠不會過渡到盈利或正現金流。
我們預計，我們將需要為現有業務和未來增長提供更多資金，而這些資金可能無法以可接受的條款(如果有的話)獲得。如果不能以可接受的條款及時獲得資金，我們可能需要縮減、推遲或停止我們的產品開發努力或其他業務。未能獲得進一步融資也可能使我們無法利用其他潛在的候選產品或適應症，這些產品或適應症可能比LIQ861和LIQ865更有利可圖，或者成功的可能性更大。
我們預計，我們將需要籌集更多的資金，以滿足我們未來對我們的候選產品和技術的持續研究、開發和商業化的資金需求。如果我們的業務所產生的資金不足以支持我們未來的增長，我們可以通過發行股票或債務證券，或者通過向銀行或其他金融機構借款來籌集額外的資金。我們不能向您保證，我們將能夠以我們可以接受的條款或根本不能接受的條款獲得此類額外融資。全球和當地的經濟狀況可能會對我們籌集資金的能力產生負面影響。如果我們通過出售股權或可轉換債務證券籌集額外資本，您的所有權權益將被稀釋，此類證券的條款可能包括清算或其他優惠，對您作為股東的權利產生不利影響。這類融資即使獲得，也可能附帶限制性的契約，其中可能會限制我們派發股息的能力，或規定我們須徵得同意才可派發股息，或因某些行動須徵得同意而限制我們經營業務的自由。
如果我們不能以我們可以接受的條款獲得額外融資，我們將無法實施我們的增長計劃，我們可能被要求大幅縮減、推遲或停止我們的一個或多個研究、開發或製造項目或任何經批准的產品的商業化。此外，如果我們不能以我們可以接受的條款獲得額外融資，我們可能會放棄或推遲追求其他潛在候選產品或跡象提供的機會，這些機會後來可能被證明比我們選擇的候選產品和跡象具有更大的商業潛力。
我們可能會在未來收購企業、產品或候選產品，或者結成戰略聯盟或建立合資企業，但我們可能沒有意識到這種交易的好處。
我們可能會收購更多的業務、產品或候選產品，與第三方結成戰略聯盟或創建合資企業，我們認為這些將補充或擴大我們現有的業務，儘管我們目前還沒有這樣做的協議、承諾或諒解。如果我們收購了有前景的市場或技術的企業，如果我們不能成功地將它們與我們現有的運營和公司文化結合起來，我們可能無法實現收購這些企業的好處。我們在開發、製造和營銷因戰略聯盟或收購而產生的任何新產品或候選產品時，可能會遇到許多困難，延遲或阻止我們實現預期利益或增強我們的業務。我們不能向你保證，在任何此類收購、戰略聯盟或合資企業之後，我們將實現預期的協同效應，以證明這筆交易是合理的。
我們與西太平洋銀行(PWB)的信貸安排包含限制我們業務和融資活動的經營和金融契約，在特定情況下可能會加速，這可能導致PWB佔有和處置任何抵押品。
我們的信貸安排包含限制我們經營業務靈活性的限制。根據經修訂並重述的截至2018年10月26日的貸款及擔保協議(經修訂)的條款，或根據與普華永道簽訂的A&R LSA，普華永道向我們提供1,600萬美元定期貸款安排，其中1,100萬美元於2018年10月收到首期貸款，500萬美元於2019年5月收到，除其他事項外，未經普華永道事先書面同意，我們不得(A)因贖回、退休或贖回而支付任何股息或任何其他分派或付款。承擔、擔保或承擔任何債務(某些許可債務除外)或提前償還任何債務；(C)更換或忍受首席執行官或首席財務官離職，而未在變更後10天內以書面通知PWB；或(D)本公司董事會或董事會發生變動，導致佳能合夥人或其各自關聯公司中至少一名合夥人未能成為有表決權的成員，且未盡最大努力事先向PWB發出至少15天的書面通知。我們與普華永道的貸款是以我們的所有資產為抵押的，不包括我們的知識產權，我們對知識產權做出了負面承諾。
過去，我們在截至2016年1月6日的貸款和擔保協議(經修訂)中違反了多項契約，涉及現金水平、報告要求和要求定期交付給PWB的貸款和擔保協議，但已就所有此類違規行為獲得PWB的豁免。如果我們違反了某些債務契約，並且不能在規定的期限內糾正這種違約行為，或者沒有就這種違約行為獲得豁免，根據我們的融資協議，這可能構成違約事件，使貸款人有權要求我們立即償還當時未償還的債務，如果我們無法立即償還未償還的債務，貸款人可以取消抵押這些債務(不包括我們的知識產權)的抵押品。工務局違反A&R LSA的契約，以及加快我們的還款責任，可能會對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景造成重大不利影響。
儘管我們在歷史上一直依賴葛蘭素史克獲得很大一部分收入，但我們預計不會從我們與葛蘭素史克的合作中獲得任何額外的收入。
我們與葛蘭素史克簽署了一項許可協議，根據該協議，葛蘭素史克行使了獨家許可我們的打印技術用於某些吸入療法的選擇權，或GSK ICO協議。我們之前與葛蘭素史克簽訂了一份關於疫苗領域的單獨許可協議，該協議於2016年4月失效。根據這些許可協議，我們歷史上從葛蘭素史克那裏獲得了很大一部分收入。在截至2020年9月30日的9個月裏，我們沒有記錄到與葛蘭素史克的合作和許可協議帶來的收入。在截至2019年12月31日的一年中，我們與葛蘭素史克合作和許可安排帶來的收入佔我們總收入的100%，其中包括顆粒配方、製造、里程碑付款和預付費用遞延收入的攤銷。
於2019年第二季度，我們的結論是，根據合作協議，葛蘭素史克將不再提供進一步的研發服務，而與之前根據合作協議收到的許可費相關的收益過程已在比例業績模型下完成。因此，剩餘的810萬美元遞延收入被確認為2019年第二季度的收入，我們預計不會因為我們的合作而從葛蘭素史克那裏獲得任何額外的收入。由於葛蘭素史克不再積極推進我們合作下的任何項目，我們在2019年第二季度簽訂了GSK ICO協議的第三修正案，根據該修正案，我們有權開發三種通過吸入劑交付的產品，但須支付特定的里程碑付款和應支付給GSK的特許權使用費。此外，在某些情況下，葛蘭素史克有權就這些計劃進行優先談判。儘管我們很大一部分收入歷來來自與葛蘭素史克的合作，但我們預計這種合作不會繼續下去。為此，我們在2020年1月通知葛蘭素史克我們打算終止合作，因為我們認為葛蘭素史克在合作方面的不活躍構成了實質性違約，葛蘭素史克駁斥了我們的終止通知。我們目前正試圖根據GSK ICO協議的條款解決與GSK的爭端。
我們的管理層在使用之前股票發行的淨收益方面擁有廣泛的自由裁量權，可能不會有效地使用它們。
我們預計將使用2020年7月公開發行以及之前的公開和私募股權發行的淨收益進行LIQ861的商業開發，繼續開發LIQ865，並用於一般公司目的。淨收益不會用於收購RareGen的資金，我們預計不會使用此次發行的任何實質性收益來為RareGen的運營提供資金。我們的管理層在運用這類收益方面擁有廣泛的自由裁量權，可以將收益用於不會改善我們的運營結果或提高我們股權價值的方式。如果我們的管理層未能有效運用這些資金，可能會導致財務損失，這可能會對我們的業務產生實質性的不利影響，減少可用於償還債務的現金流，導致我們的股權價值下降，並推遲我們候選產品的開發。在使用之前，我們可能會將這些收益投資於短期的、投資級的、有息的證券，這些證券可能不會產生良好的回報。
我們利用淨營業虧損結轉和某些其他税收屬性的能力可能會受到限制。
根據修訂後的1986年美國國税法(Internal Revenue Code)第382條，如果一家公司經歷了“所有權變更”(通常定義為其股權在三年內發生了超過50.0%的變化(按價值計算))，該公司利用變更前淨營業虧損結轉和其他變更前税收屬性(如研究税收抵免)來抵消變更後收入的能力可能會受到限制。通過我們2020年7月的股票發行、2019年12月的私募、我們自動取款機設施下最近的發行、2019年3月的後續股票發行和2018年7月的首次公開募股(IPO)，以及其他過去的交易，我們認為我們已經觸發了“所有權變更”限制，或者很可能會在合併交易完成後觸發“所有權變更”。我們尚未完成正式研究，以確定是否發生了IRC第382條所指的“所有權變更”。如果發生了守則第382條所指的“所有權變更”，並且我們賺取了應税收入淨額，我們使用自成立以來產生的淨營業虧損結轉和研發税收抵免來抵消美國聯邦應税收入的能力可能會受到限制，這可能會導致我們未來的納税義務增加，並可能要求我們比此類限制無效時更早地繳納美國聯邦所得税。類似的規則和限制可能適用於州所得税目的。
我們是一家晚期臨牀生物製藥公司，沒有經過批准的產品，也沒有歷史產品收入，這可能會使您很難評估我們的業務、財務狀況和前景。
我們是一家處於後期階段的臨牀生物製藥公司，沒有商業運營的歷史，您可以根據這些歷史來評估我們的前景。藥品開發涉及到很大程度的不確定性。到目前為止，我們的業務僅限於開發我們的打印技術，為我們的候選產品進行臨牀前研究和臨牀試驗，並與製藥公司合作，包括葛蘭素史克(GlaxoSmithKline Plc)和/或其子公司，統稱為葛蘭素史克(GSK)，通過許可和聯合產品開發安排擴大我們打印技術的應用。我們的任何候選產品都沒有獲得市場批准，因此，我們沒有證明有能力從製藥產品中創造收入，也沒有成功克服承擔藥品產品開發的公司經常遇到的風險和不確定因素。因此，您評估我們的業務、財務狀況和前景的能力可能會受到很大限制。此外，我們造成的淨虧損可能會在季度間和年度間大幅波動，因此，對我們的運營結果進行逐期比較可能不能很好地預示我們未來的表現。其他意想不到的成本也可能出現。
TCJA可能會對我們的業務和財務狀況產生不利影響。
2017年12月，TCJA頒佈為法律。TCJA包括對美國企業所得税制度的重大改革，包括永久將企業所得税税率從35%降至21%，限制利息支出和高管薪酬的扣除，以及將美國的國際税制從全球税制過渡到地區税制。對於收入超過一定門檻的納税人，TCJA還將2018年至2021年的利息、折舊和攤銷前應納税所得額的30%限制為利息支出扣除，之後再限制利息前應納税所得額。TCJA允許不允許的利息支出無限期結轉。我們根據對TCJA的理解和當時可用的指導，對截至2017年12月31日的年度所得税撥備中TCJA的影響進行了最佳估計。TCJA的整體影響導致遞延税項資產減少，估值津貼相應減少1,410萬美元。我們在2018年第三季度完成了對TCJA的核算。截至2017年12月31日的臨時金額沒有任何變化。儘管企業所得税税率有所降低，但TCJA的整體影響並不確定，我們的業務和財務狀況可能會受到不利影響。這項税收改革對我們普通股持有者的影響也是不確定的，可能是不利的。我們敦促我們的股東與他們的法律和税務顧問就此類立法以及投資於我們普通股的潛在税收後果進行磋商。
與我們候選產品商業化相關的風險
聯合治療公司對我們提起訴訟，聲稱LIQ861侵犯了它的三項專利，這可能導致我們公司推遲LIQ861商業化的努力。
我們正在根據505(B)(2)調控途徑開發LIQ861，並將Tyvaso®作為參考上市藥物。因此，根據食品、藥物和化粧品法案的Hatch-Waxman修正案，我們必須在LIQ861的保密協議中，證明FDA批准的具有治療等效性評價的藥品或“橙皮書”中列出的Tyvaso專利是無效的、不可強制執行的，或者不會因LIQ861的製造、使用或銷售而受到侵犯。其中兩項專利分別為美國第9,604,901號專利和美國第9,593,066號或‘066號專利，這兩項專利的標題分別為“製備Remodlin®中的活性成分特雷普司丁尼的工藝”和“製備Remodlin®中的活性成分Treprostinil的工藝”，這兩項專利均為聯合治療公司所有，專利名稱為“Treprostinil，Remodlin®中的活性成分Treprostinil的製備方法”，該專利的名稱為“Process to Proprostinil，Remodlin®中的活性成分Treprostinil的製備過程”。第四段認證的通知需要提供給聯合治療公司，因為它是LIQ861的保密協議所指的認證的主題專利的所有者。2020年6月4日，作為這些專利的持有者，聯合治療公司向美國特拉華州地區法院(案件編號1：20-cv-00755-una)或哈奇-韋克斯曼訴訟(Hatch-Waxman Litigation)提出了針對‘901號專利和’066號專利的專利挑戰，從而觸發了LIQ861保密協議最終批准後自動30個月的監管緩期。由於聯合治療公司的專利挑戰，FDA被禁止批准LIQ861的NDA，直到30個月的有效期到期、‘901專利和’066專利到期、訴訟和解或侵權訴訟中對我們有利的NDA申請人做出有利於我們的裁決。因此，在我們能夠將LIQ861商業化(如果有的話)之前，我們可能會受到很大的延誤，並招致大量的訴訟費用。
2020年7月21日，美國專利商標局(USPTO)向聯合治療公司(United Treeutics)頒發了美國第10,716,793號專利，即名為“吸入給藥”的793號專利。2020年7月22日，聯合治療公司在Hatch-Waxman訴訟中提交了一份修改後的訴狀，聲稱LIQ861的做法侵犯了‘793專利。‘793專利的侵權指控與LIQ861的NDA最終批准的30個月監管暫緩是分開的，後者只與’901專利和‘066專利的侵權指控有關。在LIQ861的保密協議中，我們需要對‘793專利進行認證。聯合治療公司關於駁回我們關於‘793專利的無效抗辯和反訴的動議於2020年11月3日被美國特拉華州地區法院駁回。
2020年7月30日，主持哈奇-瓦克斯曼訴訟的安德魯斯法官召開了一次日程安排會議，並於2021年5月24日舉行了索賠構建聽證會，並將審判定在2022年3月28日開始。
2020年3月30日，我們提交了兩份請願書。各方間與美國專利商標局的專利審判和上訴委員會(PTAB)進行審查。一份請願書是為了。各方間對‘901專利的審查，尋求裁定’901專利中的權利要求無效，第二份請願書是針對……各方間對‘066專利的審查，尋求裁定’066專利中的權利要求無效。‘901號專利和’066號專利均為聯合治療公司所有，與授予聯合治療公司的美國第8,497,393號專利有關，後來由美國專利商標局在一份聲明中宣佈無效。各方間這項審查是由SteadyMed Ltd.於2016年發起的。2020年10月13日，PTAB制定了一項各方間審查關於‘066號專利的901號專利和同時被駁回的機構，指出’066號請願書沒有確定其勝訴的合理可能性，表明至少有一項被質疑的權利要求是不可申請專利的。‘066年的請願書沒有建立一個合理的可能性，表明至少有一項被質疑的權利要求是不可申請專利的。最終的書面裁決將決定被質疑的‘901專利權利要求的有效性，預計將在機構後12個月內做出。
我們面臨着來自大型製藥公司和其他公司的激烈競爭，如果我們不能有效競爭，我們的經營業績將受到影響。
我們面臨着來自世界各地行業參與者的激烈競爭，包括大型跨國製藥公司、其他新興或規模較小的製藥公司，以及大學和其他研究機構。我們的許多競爭對手比我們擁有更多的資金、技術和其他資源，例如更多的研發人員，以及更多的製造和營銷經驗。因此，這些公司可能會比我們更快地獲得候選產品的市場批准，並比我們更成功地將其產品商業化。規模較小或處於早期階段的公司也可能被證明是重要的競爭對手，特別是通過與大型老牌公司的合作安排。我們還可能面臨競爭，因為新技術在商業應用方面取得了進展，投資於這些技術的資金也更多。我們的競爭對手還可能在新藥產品的發現和開發上投入巨資，這可能會降低我們的候選產品的競爭力，或者可能會向FDA提交公民請願書，這可能會推遲我們候選產品的審批過程。此外，我們的競爭對手可能會在獨家基礎上成功開發、收購或許可比我們目前正在開發或可能開發的任何候選產品更容易開發、更有效或成本更低的藥品。我們的競爭對手也可能成功地主張現有專利或開發我們沒有許可證的新專利，試圖阻止我們銷售我們的產品。
任何與先前批准的藥品競爭的新藥產品都必須在安全性、有效性、耐受性或方便性方面表現出優勢，才能克服價格競爭，並在商業上取得成功。我們的產品如果獲得批准，預計將面臨來自市場上已經上市的藥品以及我們競爭對手研發管道中的藥品的競爭。我們預計，我們的主導項目LIQ861，一種治療PAH的吸入性三叉樹脂素療法，將面臨來自以下吸入性三叉樹脂素療法的競爭，這些藥物要麼目前在市場上，要麼正在臨牀開發中：
|
|
● |
Tyvaso由聯合治療公司銷售，自2009年以來一直被批准用於治療PAH。Tyvaso是LIQ861的NDA中列出的參考藥物。在專利訴訟之後，聯合治療公司和沃森製藥公司達成和解，沃森製藥公司將被允許從2026年1月1日開始使用仿製藥Tyvaso進入市場。 |
|
|
● |
Ventavis由強生公司的子公司Actelion銷售，自2004年以來一直被批准用於治療PAH。 |
|
|
● |
Tret由聯合治療公司(United Treeutics)從曼肯德公司(MannKind)獲得許可，目前正處於美國治療PAH的晚期臨牀開發階段。根據許可協議，聯合治療公司負責全球開發、監管和商業活動。MannKind將生產該產品的臨牀用品和初步商業用品，而長期商業用品將由聯合治療公司生產。2019年9月，聯合治療公司(United Treeutics)開始了一項臨牀研究(Breeze)，以評估將PAH患者從Tyvaso改為TreT的安全性和藥代動力學，並宣佈第二項臨牀研究預計將於2020年底完成，以比較TreT和Tyvaso在健康志願者中的藥代動力學。聯合治療公司進一步報告説，如果成功，這兩項研究是支持FDA批准的唯一必要的臨牀研究。 |
除了這些其他吸入療法，我們預計LIQ861還將面臨來自其他基於Treprostinil的藥物的競爭，包括口服的Orenitram和非腸道注射的Remodlin，這兩種藥物都是由聯合治療公司(United Treeutics)銷售的。
除了以曲普替尼為基礎的療法外，用於治療PAH的其他類別的治療劑包括：
|
|
● |
IP激動劑例如由Actelion銷售的selexipag和由聯合治療公司授權的Arena PharmPharmticals，Inc.的ralinepeg，目前正處於臨牀開發階段； |
|
|
● |
內皮素受體拮抗劑例如由Actelion銷售的Bosentan和Macitentan，以及由Gilead銷售的Ambrisentan。波生坦和Ambrisentan的仿製版本目前已上市。 |
|
|
● |
PDE-5抑制劑例如由聯合治療公司銷售的他達拉非和由輝瑞公司銷售的西地那非。他達拉非和西地那非的仿製藥目前都是可用的。 |
|
|
● |
可溶性鳥苷酸環化酶(SGC)刺激物，比如拜耳銷售的riociguat。 |
此外，我們還知道，目前美國還有其他幾種治療PAH的藥物正在臨牀開發中，包括Insmed公司和Acceleron Pharma公司正在開發的藥物。
我們預計LIQ865將面臨來自EXPAREL®的競爭，EXPAREL®是一種現有的布比卡因注射版本。EXPAREL的早期成功可能會使我們很難説服醫生、患者和醫學界的其他成員接受和使用LIQ865而不是EXPAREL。EXPAREL的仿製藥也可能在EXPAREL的專利於2021年到期後進入市場。
雖然EXPAREL目前是市場上LIQ865的唯一直接競爭對手，但2018年10月，蒼鷺治療公司(Heron)宣佈向FDA提交HTX-011的NDA，HTX-011是一種試驗性長效緩釋配方，局部麻醉劑布比卡因與消炎美洛昔康聯合使用，用於控制術後疼痛。HTX-011既獲得了FDA的突破性治療和快速通道認證，也獲得了FDA的優先審查。2019年5月1日，蒼鷺宣佈收到了FDA對HTX-011的完整回覆信(CRL)。2019年10月1日，蒼鷺宣佈已向FDA重新提交HTX-011的NDA，預計將進行為期6個月的審查。2020年6月26日，蒼鷺公司宣佈，它收到了FDA頒發的HTX-011 CRL證書。除了蒼鷺，Durect Corporation和Innocoll Holdings plc還各自擁有臨牀開發方面的產品，它們都是LIQ865的潛在競爭對手。
如果我們不能保持我們的競爭地位，我們的業務和前景將受到重大和不利的影響。
如果競爭對手從FDA獲得了與我們正在尋找的候選產品相同的藥物和適應症的孤兒藥物指定，然後在我們之前獲得該藥物的批准，那麼由此產生的FDA排他性將大大推遲我們將該候選產品商業化的能力。同樣，如果競爭對手獲得了需要新的臨牀研究支持的新使用條件的上市批准，競爭對手可能會獲得該使用條件的三年市場獨家經營權，從而使我們獲得該使用條件的藥物產品的上市批准的能力從批准之日起推遲三年。
根據《孤兒藥品法》(Orphan Drug Act)，FDA可以將用於治療罕見疾病或疾病的藥物授予孤兒藥物稱號。這種疾病或疾病通常在美國影響不到20萬人，或者在美國影響超過20萬人，而且沒有合理的預期可以通過在美國銷售藥物來收回用於該適應症的藥物的研發成本。在提交保密協議之前，必須申請指定孤兒藥物。
在FDA批准孤兒藥物指定後，FDA將公開披露該藥物的仿製藥身份及其潛在的孤兒用途。孤兒藥物指定不會在監管審查和批准過程中傳遞任何優勢，也不會縮短監管審查和批准過程的持續時間。第一個獲得FDA批准的用於治療具有孤兒藥物稱號的特定疾病或疾病的特定活性成分的申請者，有權在該適應症中的該產品在美國獲得七年的獨家營銷期。孤兒藥物指定的其他好處包括某些研究的税收抵免和免除NDA申請使用費。
在獨佔期內，FDA可能不會批准任何其他針對相同疾病或情況銷售相同藥物的申請，除非在有限的情況下，例如，如果第二申請人通過證明其產品具有卓越的安全性、卓越的療效或對患者護理做出重大貢獻來證明其產品優於具有孤兒藥物獨佔性的產品的臨牀優勢，或者如果具有孤兒獨佔性的產品的製造商不能保證足夠數量的產品，則不在此限，否則FDA不得批准任何其他針對相同疾病或情況的銷售同一藥物的申請，例如第二個申請人通過證明其產品具有卓越的安全性、卓越的療效或對患者護理做出重大貢獻來證明其產品的臨牀優越性。“同一種藥物”是指含有相同活性成分的藥物(如果它是由小分子組成的藥物)，或者含有主要分子結構特徵的藥物(如果它是由大分子組成的，並且打算與先前批准的藥物具有相同的用途)，但如果隨後的藥物被證明在臨牀上優於第一種藥物，則不會被認為是相同的藥物。藥物排他性並不妨礙FDA批准針對相同疾病或狀況的不同藥物，或針對不同疾病或狀況的相同藥物。
我們藥品的商業成功取決於第三方付款人覆蓋和報銷的可用性和充分性。
美國和其他地方的患者通常依靠第三方付款人來報銷與他們的處方藥相關的部分或全部費用。因此，市場對我們藥品的接受程度取決於政府衞生行政當局(包括與政府醫療保健計劃相關的項目，如美國的Medicare和Medicaid)、私人醫療保險公司和其他醫療籌資組織提供第三方保險和報銷的程度。
對於我們可能獲得監管批准的任何藥品的覆蓋範圍和報銷狀態，都存在很大的不確定性。當已經有更成熟或更低成本的治療替代品時，覆蓋決定可能不利於新藥產品。即使我們獲得了特定藥物產品的保險，相關的報銷費率也可能不足以支付我們的成本，包括研究、開發、知識產權、製造、銷售和分銷費用，或者可能需要患者認為不可接受的高得令人無法接受的共同支付。患者不太可能使用我們的產品，除非報銷足以支付我們藥品的全部或很大一部分成本。
藥品的承保範圍和報銷政策因付款人而異，因為美國沒有統一的第三方支付方的藥品承保和報銷政策。在獲得保險和報銷方面可能會出現重大延誤，因為確定保險和報銷的過程往往既耗時又昂貴，這將要求我們分別向每位付款人提供使用我們產品的科學和臨牀支持，但不能保證將獲得保險或足夠的報銷。目前很難預測政府當局和第三方付款人將就我們藥品的覆蓋範圍和報銷做出什麼決定。
我們候選產品的市場將在很大程度上取決於能否獲得第三方支付者的藥物處方，或第三方支付者提供保險和報銷的藥物清單。被納入這類公式的競爭往往會導致定價下調的壓力。特別是，當有成本較低的仿製藥或其他替代品可供選擇時，第三方付款人可能會拒絕將某一特定藥物納入其處方中，或以其他方式限制患者獲得該藥物。特別是，鑑於市場上有幾種與LIQ861在治療上類似的藥物產品，包括吸入、口服和非腸道前列腺素，管理型醫療機構可能會將新產品推向市場的使用率降至最低，因此，我們預計LIQ861如果獲得批准，將在高度成本約束的環境中運行。同樣，由於在術後疼痛市場上有許多替代LIQ865的仿製藥和品牌藥，如果LIQ865獲得批准，很有可能不會被列入主要機構的處方和/或獲得有利的補償。
美國政府、州立法機構和外國政府實體對實施成本控制計劃表現出了極大的興趣，這些計劃旨在限制政府支付的醫療成本的增長，包括價格控制、限制報銷和覆蓋範圍，以及要求用仿製藥取代品牌處方藥。採取政府控制和措施，以及在現有控制和措施的司法管轄區收緊限制性政策，可能會將我們的藥品排除或限制在覆蓋範圍之外，並限制對藥品的支付。
此外，我們預計，美國第三方付款人和政府當局對管理醫療和成本控制措施的日益重視將繼續下去，並將對藥品定價和覆蓋範圍構成壓力。承保政策和第三方報銷費率可能隨時更改。即使我們獲得監管部門批准的一個或多個藥品獲得了有利的承保和報銷狀態，未來也可能會實施不太優惠的承保政策和報銷費率。
如果我們不能為我們的藥品獲得並維持足夠的第三方保險和足夠的報銷，我們的藥品的商業成功可能會受到極大的阻礙，我們的財務狀況和經營業績可能會受到實質性的不利影響。
我們的產品可能不會被市場接受。
我們目前專注於開發可以在美國的簡化監管路徑下獲得批准的藥物產品，例如505(B)(2)監管路徑，這使我們能夠依靠對相關參考上市藥物的安全性和有效性的現有知識來支持我們在美國的批准申請。雖然我們相信，與全新的藥物相比，説服醫生、患者和醫學界其他成員接受和使用我們的藥物產品將不那麼困難，但我們的藥物產品可能無法獲得醫生、患者、其他醫療保健提供者和第三方付款人足夠的市場接受度。如果我們的任何藥品不能獲得足夠的市場接受度，我們可能無法產生足夠的收入來實現盈利。如果我們的藥物產品獲準投入商業銷售，市場對它們的接受程度將取決於多個因素，包括但不限於：
|
|
● |
我們收到上市批准的時間、此類批准的條款以及獲得此類批准的國家/地區； |
|
|
● |
我們藥品的安全性、有效性、可靠性和易用性； |
|
|
● |
不良副作用和不良事件的流行率和嚴重程度； |
|
|
● |
FDA或其他國家類似監管機構要求在我們的藥品標籤中包含的限制或警告的程度； |
|
|
● |
本公司藥品批准的臨牀適應症； |
|
|
● |
替代療法的可獲得性和公認的優勢； |
|
|
● |
任何與我們的藥品或競爭對手的藥品有關的宣傳； |
|
|
● |
競爭藥品的質量和價格； |
|
|
● |
我們有能力獲得第三方付款人保險和足夠的報銷； |
|
|
● |
在沒有第三方付款人保險的情況下，患者是否願意自掏腰包；以及 |
|
|
● |
我們商業化合作夥伴的銷售努力和承諾。 |
如果我們的藥品在獲得批准後不能獲得足夠的市場認可，我們從藥品銷售中獲得收入的能力將受到限制，我們的業務和經營業績可能會受到實質性的不利影響。
製藥行業受到快速技術變革的影響，這可能會影響我們產品的商業可行性。
製藥行業面臨着快速而重大的技術變革。其他人的研究、發現或發明可能會帶來醫學見解或突破，從而使我們的產品競爭力下降，甚至過時。此外，可能會有新的製藥技術取得突破，而這些技術可能會變得比我們的印刷技術更優越，從而可能導致我們失去商業優勢。我們未來的成功在一定程度上將取決於我們的能力，其中包括：
|
|
● |
開發或授權新技術，以滿足醫學界不斷變化的需求；以及 |
|
|
|
|
|
|
● |
以經濟高效和及時的方式應對技術進步和不斷變化的行業標準和實踐。 |
開發技術會帶來巨大的技術和商業風險以及巨大的成本。我們不能向您保證我們將能夠有效地利用新技術，或者我們將能夠及時或經濟高效地調整我們現有的技術以適應不斷變化的行業標準，或者根本不能。如果我們跟不上科技的發展，我們的競爭地位可能會受損，我們的業務和前景可能會受到重大和不利的影響。
FDA和其他政府機構的中斷可能會阻礙他們聘用和留住關鍵領導層和其他人員的能力，阻止新產品和服務的及時開發或商業化，或者以其他方式阻止這些機構履行我們業務運營可能依賴的正常業務職能，這可能會對我們的業務產生負面影響。
FDA審查和批准新產品的能力可能受到各種因素的影響，包括全球流行病、自然災害、地緣政治行動、政府預算和資金水平、聘用和留住關鍵人員以及接受用户費用支付的能力，以及法律、法規和政策變化。因此，FDA的平均審查時間近年來一直在波動。此外，政府對我們業務可能依賴的其他政府機構的資助，包括那些資助研究和開發活動的機構，都受到政治過程的影響，這一過程本質上是不穩定和不可預測的。
FDA和其他機構的中斷也可能會減緩新藥被必要的政府機構審查和/或批准所需的時間，這將對我們的業務產生不利影響。例如，2019年12月，據報道，中國武漢出現了一種新的新冠肺炎冠狀病毒株，截至本季度報告10-Q表格的日期，該病毒已成為一種全球大流行。冠狀病毒的全部影響尚不清楚，並且正在迅速演變。例如，在因新冠肺炎事件而普遍暫停面對面檢查後，美國食品藥品監督管理局最近宣佈，儘管該機構繼續全面暫停對外國設施的檢查，但它將恢復國內設施的檢查(儘管可能會根據具體情況考慮進行“關鍵任務”檢查)。由於全球大流行，FDA圍繞設施檢查(包括審批前檢查)的決策繼續演變。此外，在過去幾年中，包括從2018年12月22日到2019年1月25日，美國政府已經多次關門，某些監管機構，如FDA和SEC，不得不讓FDA和其他政府關鍵員工休假，並停止關鍵活動。此外，在2020年總統選舉和其他事態發展之後，可能會出現人事和其他方面的變化，其影響目前尚不清楚。如果出現長期的政府中斷，可能會嚴重影響FDA及時審查和處理我們提交的監管文件的能力，這可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。此外，在我們作為一家上市公司的運營中，長期的政府中斷、全球流行病和其他自然災害或地緣政治行動可能會影響我們進入公開市場並獲得必要資本的能力，以便適當地利用和繼續我們的運營。
我們的業務和運營可能會受到不斷演變和持續的新冠肺炎全球疫情的不利影響。
我們的業務和運營可能會受到最近不斷演變的新冠肺炎病毒的負面影響，該病毒被世界衞生組織宣佈為全球大流行。新冠肺炎疫情導致旅行和其他限制，以減少疾病的傳播，包括美國各州和地方的命令，其中包括指示個人在其居住地避難，指示企業和政府機構停止在實物地點的非必要行動，禁止某些非必要的聚會和活動，並下令停止非必要的旅行。
與新冠肺炎疫情相關的遠程工作政策、隔離、就地避難和類似的政府命令、關閉或其他對業務運營的限制可能會對生產率和我們的研發活動產生負面影響，其程度在一定程度上將取決於這些限制的持續時間和嚴重程度，以及對我們正常開展業務的能力的其他限制。此外，雖然我們的員工習慣了遠程工作，但由於遠程工作安排導致的內部控制變化可能會導致我們財務報告編制過程中的控制缺陷，這可能是重大的。目前，我們的大多數員工都在遠程工作，只有必要的人員在現場工作，以生產LIQ861，併為FDA的審批前檢查做準備。
此類訂單還可能影響進行臨牀試驗或研究活動的第三方合同研究機構的人員，這可能影響我們繼續或開始此類活動的能力，或影響美國和其他國家的合同製造設施，或者影響材料的可用性或成本，這將擾亂我們的供應鏈，並可能影響我們進行正在進行和計劃中的臨牀試驗和準備活動的能力。例如，由於大流行，我們暫停了我們在歐洲進行的血液動力學研究的註冊。
新冠肺炎的傳播已經在全球範圍內造成了廣泛的影響，可能會對我們的經濟造成實質性的影響。雖然新冠肺炎帶來的潛在經濟影響及其持續時間可能很難評估或預測，但一場大範圍的疫情可能會導致全球金融市場嚴重混亂，降低我們獲得資本的能力，這可能會在未來對我們的流動性產生負面影響。此外，新冠肺炎的傳播導致的經濟衰退或市場回調可能會對我們的業務和我們普通股的價值產生重大影響。
新冠肺炎在全球範圍內的流行仍在迅速發展。新冠肺炎疫情對我們的業務和運營(包括我們的臨牀開發和監管努力)的影響程度將取決於在提交本10-Q表格季度報告時具有高度不確定性和無法信心的未來發展，例如疾病的最終地理傳播、疫情持續時間、業務中斷的持續時間和影響以及美國和其他國家為控制和治療該疾病而實施的旅行限制、隔離、社會隔離要求和企業關閉的短期效果和最終效果。例如，在大流行期間，FDA有時推遲了國內和國外設施的檢查。該機構在2020年7月宣佈，國內設施的檢查將通過基於風險的方法優先進行，而外國設施的檢查仍然被推遲，除非FDA根據對其是否“關鍵任務”的評估確定可以進行檢查。我們預計新冠肺炎對食品藥品監督管理局運作的影響將繼續發展。因此，我們還不知道對我們的業務、我們的臨牀和監管活動、醫療保健系統或全球經濟的潛在延遲或影響的全部程度。然而，這些影響可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景產生不利影響。
此外，就持續的新冠肺炎疫情對我們的業務和運營結果產生不利影響的程度而言，它還可能增加本文引用的文件中“風險因素”一節和“風險因素”一節中描述的許多其他風險和不確定性。
我們的產品可能會受到某些團購組織協商的降價影響，這可能會對我們的產品收入產生不利影響。
我們的客户可以相互組織起來，也可以與分銷商、製造商或醫院等第三方組織起來，協商低於我們能夠從他們每個人那裏單獨獲得的價格。在這種情況下，我們創造產品收入的能力，以及我們的經營結果可能會受到實質性的不利影響。
我們可能無法建造商業運作，包括建立和維持 或者與第三方簽訂協議以營銷和銷售我們的藥品。
為了營銷和銷售我們的任何藥品，如果獲得批准，我們將被要求建立我們的營銷和銷售能力。我們不能向你保證，我們會成功地這樣做，或者能夠以具有成本效益的方式這樣做。此外，我們可能會與第三方達成合作安排，以營銷我們的藥品。我們可能會面臨爭奪合作者的激烈競爭。此外，協商和記錄協作安排可能很耗時。我們不能向您保證，我們將能夠在可接受的條件下談判我們藥品的營銷和銷售合作，或者根本不能。即使我們真的進行了這樣的合作，我們也不能向您保證我們的合作者會成功地將我們的產品商業化。如果我們或我們的合作者不能成功地將我們的藥品商業化，無論是在美國還是在其他地方，我們的業務和經營結果都可能受到實質性的不利影響。
由於預期可能獲得FDA的批准，我們正在尋求建立商業運營，同時我們還在繼續開發更多的候選藥物。我們不能保證我們能夠成功地平衡我們的研發業務和我們的商業活動。潛在投資者應該意識到公司在平衡候選產品的開發時經常遇到的問題、延誤、費用和困難，其中可能包括與臨牀試驗和FDA和外國監管機構的批准相關的意想不到的問題，以及商業化努力，其中包括與生產和供應管理、報銷、營銷問題和其他額外成本相關的問題。
建立我們的銷售、營銷和其他商業化能力存在風險。例如，招聘和培訓一支銷售隊伍既昂貴又耗時，可能會推遲任何藥物的推出。如果我們招募銷售隊伍並建立營銷能力的候選藥物的商業投放被推遲或由於任何原因沒有發生，我們將過早或不必要地招致這些商業化費用。這可能代價高昂，如果我們不能留住或重新定位我們的銷售和營銷人員，我們的投資將會損失。
可能影響我們努力將我們的候選藥物商業化併產生產品收入的因素包括：
| ● | 我們無法在大範圍內招聘和留住足夠數量的有效銷售和營銷人員； | |
| ● |
對銷售和營銷人員進行有關法律和法規合規事項的初始和持續培訓以及監督他們的行動的成本和時間； |
| ● |
瞭解和培訓相關人員，瞭解提供給實際和潛在轉介來源的薪酬的限制，以及適用的透明度和報告要求； |
| ● |
該產品獲得批准的臨牀適應症以及我們可能對該產品提出的聲明； |
| ● |
產品經批准的標籤中包含的限制或警告，包括分銷或使用限制； |
| ● |
銷售人員無法接觸到醫生或有效推廣任何未來的藥物； |
| ● |
我們有能力根據新冠肺炎造成的醫療機構關閉、隔離、旅行限制和其他政府限制適當地營銷、細化和分銷產品； |
| ● |
缺乏銷售人員提供的補充藥物，這可能使我們相對於擁有更廣泛產品線的公司處於競爭劣勢； |
| ● |
FDA施加的或我們同意的任何分發和使用限制； |
| ● |
不遵守適用法律法規要求的銷售和營銷人員的責任； |
| ● |
我們維持醫療保健合規計劃的能力，包括合規監控的有效機制；以及 |
| ● |
與創建銷售和營銷組織相關的不可預見的成本和費用。 |
未來，我們可能會選擇與合作者一起參與某些候選藥物的銷售活動。但是，與第三方達成此類安排以執行銷售、營銷和分銷服務也存在風險。例如，我們可能無法以對我們有利的條款達成此類安排。我們的藥物收入或這些藥物收入給我們帶來的利潤可能會低於我們營銷和銷售我們自己開發的任何候選藥物的情況。此外，我們很可能對這些第三方几乎沒有控制權，他們中的任何一方都可能無法投入必要的資源和注意力來有效地銷售和營銷我們的候選藥物。如果我們不能成功地建立銷售和營銷能力，無論是我們自己還是與第三方合作，我們都不會成功地將我們的候選藥物商業化。此外，我們的業務、經營業績、財務狀況和前景都將受到重大不利影響。
如果FDA或其他國家的類似監管機構批准我們候選產品的仿製藥版本，或者在批准我們的候選產品仿製藥之前沒有給予我們的候選產品足夠的市場獨佔期，我們的創收能力可能會受到不利影響。
一旦NDA獲得批准，所涵蓋的藥物產品將被列為FDA橙色手冊中的參考清單藥物。在美國，藥品製造商可以通過提交簡化的新藥申請(ANDA)來尋求參考上市藥物的仿製藥的批准。為了支持ANDA，仿製藥製造商通常需要證明其產品具有與參考上市藥物相同的有效藥物成分、劑型、強度、給藥途徑、使用條件或標籤，並且仿製藥版本與參考上市藥物具有生物等效性。仿製藥產品推向市場的成本可能比參考上市藥物低得多，生產仿製藥產品的公司通常能夠以更低的價格提供這些產品。因此，隨着仿製藥產品的推出，任何參考上市藥物的銷售額中有很大一部分可能會流失到仿製藥產品手中。
FDA不會批准仿製藥產品的ANDA，直到參考上市藥物的市場排他性適用期限結束。市場專營權的適用期限因所授予的專營權類型而異。授予市場專營權與專利保護是分開的，製造商可以在各自的市場專營期結束後尋求推出我們藥品的仿製藥版本，即使我們的藥品在相關時間仍處於專利保護之下。
如果這些候選產品被批准上市和商業化，我們的候選產品可能面臨來自仿製藥的任何競爭，這可能會極大地限制我們在候選產品開發上實現投資回報的能力，並對我們的業務和前景產生實質性的不利影響。
在標籤外使用或誤用我們的產品可能會損害我們在市場上的形象，導致傷害，導致代價高昂的產品責任訴訟，或者在某些情況下，如果我們被認為參與了這些用途的推廣，則會導致代價高昂的調查和監管機構的制裁，其中任何一項都可能給我們的業務帶來高昂的代價。
我們正在開發用於治療PAH的LIQ861和用於治療局部術後疼痛的LIQ865。如果我們的候選產品獲得了FDA對這些特定適應症的營銷批准，我們只能針對其特別批准的適應症推廣或營銷我們的候選產品，並做出與FDA要求的產品標籤一致的促銷聲明。我們將培訓我們的營銷和銷售隊伍，防止宣傳我們的產品候選用於“非標籤用途”，這將與FDA的法律和指導方針相牴觸。至於溝通是否與FDA要求的產品標籤一致，我們無法預測FDA是否會同意我們的評估。我們也不能阻止醫生在非標籤的情況下使用我們的產品，這是醫生獨立的專業醫學判斷，他或她認為這樣做是合適的。如果醫生試圖將我們的產品用於未經批准的用途，可能會增加患者受傷的風險。此外，將我們的產品用於FDA批准的以外的適應症可能無法有效治療此類疾病，這可能會損害我們在醫生和患者中的市場聲譽。
如果FDA認定我們的宣傳材料或培訓構成對非標籤或其他不當使用的宣傳，它可以要求我們修改我們的培訓或宣傳材料，或要求我們採取監管或執法行動，包括髮出無標題信函、警告信、禁令、扣押、民事罰款或刑事處罰。如果其他聯邦、州或外國執法機構認為我們的業務活動構成推廣非標籤使用，也可能採取行動，這可能會導致重大處罰，包括但不限於刑事、民事或行政處罰、損害、罰款、返還、被排除在政府醫療保健計劃之外、公司誠信協議下的強制性合規計劃、除名、拒絕政府合同以及削減我們的業務。
這些法規或規範可能會限制我們有效營銷我們產品的能力，或者我們可能會與這些法規強加的要求發生衝突，造成聲譽損害。這些法規或規範還可能給我們帶來潛在的鉅額成本。
我們可能無法有效地應對不斷變化的消費者偏好和需求。
我們的成功在一定程度上取決於我們預測和應對製藥行業不斷變化的消費者趨勢和偏好的能力。我們可能無法及時或在商業上有效地應對這些變化，甚至根本無法應對。我們未能準確預測這些趨勢，可能會對我們的庫存水平、銷售額和聲譽產生負面影響。我們藥品的商業成功將取決於許多因素，其中包括我們的能力：
|
|
● |
預測消費者的治療需求； |
|
|
● |
及時創新、開發新藥並實現商業化； |
|
|
● |
具有競爭力的藥品價格； |
|
|
● |
及時、充足地採購和維護我們的藥品；以及 |
|
|
● |
將我們的藥品與競爭對手的產品區分開來。 |
如果我們不能及時或根本地推出新藥產品、改進現有藥物產品或保持適當的庫存水平以滿足客户的需求，我們的業務和前景可能會受到實質性的不利影響。
我們可能面臨索賠，可能無法獲得或維持足夠的產品責任保險。
我們的業務面臨產品責任風險以及醫藥產品的開發、製造、臨牀測試和營銷所固有的其他責任風險。即使一種產品被FDA或其他國家的類似監管機構批准用於商業銷售，並在獲得許可的設施中生產，這些風險也是存在的。我們目前的候選產品LIQ861和LIQ865旨在影響重要的身體功能和過程。與我們的產品相關的任何副作用、製造缺陷、誤用或濫用都可能導致患者受傷甚至死亡。
對我們成功提出的索賠可能會對我們的財務狀況和經營結果產生實質性的不利影響。此外，即使我們成功地為針對我們的索賠辯護，我們的聲譽也可能受到損害。無論是非曲直或最終結果如何，產品責任索賠還可能導致：
|
|
● |
對我們產品的需求減少； |
|
|
● |
從市場上撤回或召回我們的產品； |
|
|
● |
參與者退出我們正在進行的臨牀試驗； |
|
|
● |
分散管理層對核心業務活動的注意力，為此類主張辯護； |
|
|
● |
給我們帶來的額外費用；以及 |
|
|
● |
收入的損失。 |
我們的保險可能不能為我們的潛在責任提供足夠的保險。此外，我們、我們的合作者或我們的被許可人可能無法以可接受的條款獲得或維護保險，或者根本不能。此外，我們的合作者或被許可人可能不願意就這些類型的責任賠償我們，而且他們本身可能沒有足夠的保險或足夠的資產來滿足任何產品責任索賠。在未投保或不可投保的範圍內，我們、我們的合作者或我們的被許可人可能遭受的索賠或損失可能會對我們的財務狀況和經營業績產生實質性的不利影響。
如果我們的產品候選產品被批准在美國以外的地方商業化，我們可能會面臨與國際業務運營相關的許多風險。
如果我們的候選產品被批准在美國以外的地方商業化，我們可以自己銷售我們的藥品，或者我們也可以與第三方簽訂協議，在美國以外的地方銷售上述藥品。在這種情況下，我們可能面臨與國際業務運營相關的風險，包括但不限於：
|
|
● |
不同程度的知識產權保護； |
|
|
● |
改變關税和設置貿易壁壘； |
|
|
● |
經濟疲軟，包括通貨膨脹或特別是外國經濟體和市場的政治不穩定； |
|
|
● |
不同的付款人報銷制度、政府付款人或患者自付制度和價格管制； |
|
|
● |
在國外居住或旅行的員工遵守税收、就業、移民和勞動法的規定； |
|
|
● |
外國税法； |
|
|
● |
貨幣波動；以及 |
|
|
● |
由於地緣政治行動(如戰爭和恐怖襲擊等)或全球流行病或自然災害(如火災、洪水、地震和颶風等)造成的業務中斷。 |
與我們候選產品的開發和監管審批相關的風險
我們主要依賴於我們的主要候選產品LIQ861的成功，我們最近已經向FDA提交了保密協議，在較小程度上，LIQ865仍處於臨牀開發階段，這些候選產品可能無法獲得營銷批准，也可能無法成功商業化。
我們沒有任何產品被批准在任何司法管轄區銷售，我們也從未從產品銷售中獲得任何收入。我們能否從產品銷售中獲得收入並實現盈利，取決於我們單獨或與戰略協作合作伙伴成功完成一個或多個候選產品的開發並獲得將其商業化所需的監管和營銷批准的能力。我們預計，未來幾年我們的大部分努力和支出將用於我們的候選產品LIQ861和LIQ865。LIQ861是治療肺動脈高壓(PAH)的專有吸入乾粉曲普替尼，LIQ865是用於治療局部手術後疼痛的布比卡因緩釋製劑。我們預計最早也要到2022年才能從LIQ861的銷售中獲得收入，如果有的話。
LIQ861正在505(B)(2)調控通路下開發，Tyvaso作為參考上市藥物。2018年第一季度，我們開始了LIQ861的3期臨牀試驗，我們稱之為INSPIRE。我們於2019年8月完成了關鍵的INSPIRE試驗。最終的登記包括121名PAH患者，在試驗的主要終點2個月內評估安全性和耐受性。在121名參與研究的患者中，55名是過渡期患者，66名是附加患者。附加患者開始服用26.5微克的LIQ861，大多數(>80%)在治療的頭兩個月內滴定到79.5微克或更高劑量。與2019年第二季度公佈的初步數據一致，LIQ861被觀察到耐受性良好，治療緊急不良事件(TEAE)在第2個月大多為輕度至中度，劑量為159微克LIQ861，這是第2個月研究的最高劑量。LIQ861的治療持久性似乎是有利的，在第2個月的時間點，96%的過渡患者和91%的附加患者仍在接受研究藥物。
2020年4月，我們報告了INSPIRE研究為期兩個月的主要終點的最終安全性和耐受性結果。在121名PAH患者中，113人(93%)完成了為期兩個月的隨訪。最常見的TEAE(在≥報告的4%)是咳嗽(42%)、頭痛(26%)、咽喉刺激(16%)、頭暈(11%)、腹瀉(9%)、胸部不適(8%)、噁心(7%)、呼吸困難(5%)、臉紅(5%)和口咽疼痛(4%)。
2019年8月，INSPIRE研究中的一名臨牀研究人員重新評估了一起嚴重的不良事件，初步確定為過敏性肺炎，可能與LIQ861有關，而這名臨牀研究人員此前曾在2019年5月和6月將該事件定性為與LIQ861無關。根據患者的病史，臨牀調查員指出的導致這一事件的另外兩個潛在替代原因，以及患者自2018年10月以來一直服用LIQ861的事實，我們不同意臨牀調查員的評估。然而，我們根據要求向FDA報告了這一事件，我們將繼續監測和評估這一事件是否有任何變化。
2019年9月，我們報告了藥代動力學(PK)研究的結果，表明LIQ861的79.5微克劑量與Tyvaso的9次呼吸相關，Tyvaso是Tyvaso的最大推薦標籤劑量。為了準確描述LIQ861的藥代動力學，我們在健康志願者身上進行了兩項PK研究。在第一項研究中，我們觀察到PK水平出現了意想不到的變化。事後分析顯示，血漿中的曲普替尼水平與服用的LIQ861劑量密切相關。基於額外的非臨牀和臨牀研究，我們認為，在這項健康志願者研究中看到的意外變化是由於在第一階段的研究環境中進行研究所獨有的給藥技術。2019年8月，我們在健康志願者身上完成了第二次PK研究，研究中遵循了適當的給藥技術。這項研究顯示變異性顯著降低，我們相信我們已經建立了參考上市藥物的相對生物利用度。
我們繼續治療那些選擇繼續服用LIQ861的患者，這些患者超過了主要終點的2個月時間點。超過80%的INSPIRE患者在第4個月仍在服用研究藥物，安全性或耐受性與第2個月相比沒有顯著變化。在INSPIRE研究完成時，持續時間最長的患者已經接受LIQ861治療18個月。為了保證治療的連續性，INSPIRE的患者有機會繼續接受目前正在進行的擴展研究中的治療。目前，已有70多名患者接受了LIQ861兩年多的治療。此外，我們正在歐洲的某些研究地點招募患者參加一項臨牀研究，以確定LIQ861的血流動力學劑量-反應關係。由於對新冠肺炎疫情的擔憂，招生於2020年第二季度暫停，但已於2020年9月恢復。我們還在考慮進行其他臨牀試驗，以產生有關LIQ861的更多數據，包括對兒科患者的臨牀試驗。我們還繼續開展開發工作，支持LIQ861的潛在批准和商業化，包括標籤和患者使用評估。
我們在2020年1月向FDA提交了LIQ861的NDA。2020年4月，FDA接受了NDA的審查，並提供了處方藥使用費法案(PDUFA)的目標日期為2020年11月24日。與最初設定的PDUFA日期相關的預期受到正在進行的Hatch-Waxman訴訟的影響，這起訴訟是由聯合治療公司於2020年6月4日提起的。在2020年1月提交NDA之前，FDA於2019年6月作為CDER贊助的新興技術計劃的合格參與者訪問了我們的製造現場。該計劃支持創新，為贊助商提供了一個論壇，讓FDA參與早期開發，並確保審查和檢查的一致性、連續性和可預測性。這個節目讓我們可以討論印刷品®與新興技術團隊成員進行技術交流，包括將參與PAI和審查NDA化學制造控制部分的人員，以支持LIQ861。
FDA在2020年8月表示，在FDA批准我們對LIQ861的NDA之前，需要對涉及LIQ861製造的兩個國內工廠進行檢查。由於新冠肺炎的出行限制，美國食品藥品監督管理局可能無法在2020年11月24日的使用費日期之前對這兩個地點進行檢查。在PAI方面，我們將繼續與FDA密切合作；然而，截至本季度報告10-Q表格的日期，FDA尚未進行這些檢查。
關於LIQ865，我們於2019年3月啟動了第二階段-軟組織和骨骼模型的毒理學研究。軟組織毒理學研究顯示了良好的結果；然而，我們的骨毒理學研究顯示，在測試的劑量下，骨癒合延遲。我們已經完成了另一項非GLP研究，以研究使用較低劑量的LIQ865的相同動物模型的骨折癒合情況。這項額外的非GLP研究已經建立了關於骨癒合的NOAEL，並提供了證據表明LIQ865可以進入GLP毒理學研究，以支持第二階段的臨牀活動。考慮到我們專注於推進我們的領先資產LIQ861，我們將尋求通過與外部合作伙伴的戰略合作來推進LIQ865。我們不能保證我們的毒理學研究或臨牀試驗(如果開始)會成功或達到它們的終點，不能保證我們未來可能進行的任何第三階段試驗的終點足以獲得上市批准，也不能保證我們將成功進入戰略合作以進一步推進該計劃。
如果我們成功地完成了LIQ861和LIQ865的臨牀開發，我們不能向您保證它們將獲得上市批准。FDA或其他國家的類似監管機構可能會因各種原因推遲、限制或拒絕批准我們的候選產品。例如，這些權威機構可能不同意我們臨牀試驗的設計、範圍或實施，或者不同意我們對臨牀前研究或臨牀試驗數據的解釋。此外，有許多FDA人員被指派審查NDA的不同方面，他們在審查過程中行使判斷力和自由裁量權的能力可能會帶來不確定性。在審查過程中，FDA可能會要求或要求額外的臨牀前、臨牀、CMC(化學、製造和控制)、藥物或其他數據和信息，而開發和信息可能既耗時又昂貴。LIQ861的情況就是這樣，作為一種組合產品的狀態可能會使FDA的審查過程複雜化或延遲。FDA認為是組合產品的候選產品，如LIQ861，或者其他依賴於創新藥物輸送系統的候選產品，可能在產品開發和監管審批過程中面臨額外的挑戰、風險和拖延。此外，適用於審批的要求可能因國家而異。
根據《哈奇-瓦克斯曼法案》(Hatch-Waxman Act)，由於聯合治療公司於2020年6月4日啟動了Hatch-Waxman訴訟，FDA可能在長達30個月的時間內不會對LIQ861 NDA發出最終批准，除非法院早先做出對聯合治療公司不利的判決。當FDA由於30個月的暫緩執行而不被允許批准505(B)(2)申請時，通常情況下，該機構可能會在特別是如果在最早的合法批准日期前三年以上才給予臨時批准。FDA對藥品的臨時批准將基於FDA在臨時批准函時獲得的信息(即，申請中的信息以及用於藥品生產和測試的設施的當前良好生產實踐的狀態)，因此可能會根據FDA可能注意到的新信息而發生變化。新藥在最終批准之日起方可上市。
如果我們成功地獲得了LIQ861和LIQ865的上市批准，我們不能保證它們會及時或成功地商業化，或者根本不能。例如，LIQ861和LIQ865可能沒有達到足夠的市場接受度，或者我們可能無法有效地建立我們的營銷和銷售能力，或者無法擴大我們的製造業務以滿足商業需求。LIQ861和LIQ865的成功商業化在一定程度上也將取決於我們無法控制的因素。因此，即使獲得批准，我們可能也不會從銷售這類產品中獲得大量收入。我們在LIQ861或LIQ865商業化過程中遇到的任何延誤或挫折都可能對我們的業務和前景產生實質性的不利影響，這將對您在我公司的投資產生不利影響。
我們的臨牀前研究和臨牀試驗可能不會成功，此類臨牀前研究或臨牀試驗的延遲可能會導致我們的成本增加，並嚴重削弱我們將候選產品商業化的能力。先前臨牀試驗的結果或正在進行的臨牀試驗的中期結果可能不能預測未來的結果。
在我們能夠將我們的藥物產品商業化之前，我們需要進行廣泛的臨牀前研究和臨牀試驗，以證明我們的藥物產品對於其預期用途是安全有效的。然而，我們不能向您保證，我們的藥物產品將在臨牀前研究和臨牀試驗中證明其安全性和有效性是獲得上市批准所必需的。由於藥品開發的性質，許多候選產品，特別是那些處於早期開發階段的產品，可能會在開發過程中被終止。儘管我們相信我們已經完成了LIQ861的臨牀開發，但我們還沒有獲得任何候選產品的批准或商業化，因此沒有成功將候選產品推向市場的記錄。此外，到目前為止，LIQ861和LIQ865只在相對較小的研究人羣中進行了測試，因此，我們早期臨牀試驗的結果可能不如大型臨牀試驗的結果可靠。此外，臨牀前試驗和早期臨牀試驗的結果可能不能預測後續臨牀試驗的成功，臨牀試驗的初步和中期結果不一定能預測最終結果。
臨牀前研究和臨牀試驗可能會由於試驗設計、劑量選擇和患者登記標準等方面的缺陷而失敗。臨牀前研究和早期臨牀試驗的結果可能不能代表後續臨牀試驗的結果。儘管在臨牀前研究和早期臨牀試驗中取得了進展，但在臨牀測試的後期階段，候選產品可能無法顯示出預期的安全性和有效性特徵。此外，同一候選產品的不同試驗之間的安全性或有效性結果可能存在顯著差異，原因包括但不限於試驗方案的變化、患者羣體構成的差異、對給藥方案和其他試驗方案的堅持以及對方案的修改和臨牀試驗中患者的脱落率。如果我們的臨牀前研究或臨牀試驗不成功，我們無法將我們的候選產品推向市場，我們的業務和前景可能會受到實質性的不利影響。
此外，進行臨牀前研究和臨牀試驗是一個昂貴和耗時的過程。根據候選產品的類型、複雜性、新穎性和預期用途，進行所需研究和試驗所需的時間可能會有很大不同。一項臨牀試驗可能需要幾年時間才能完成。此外，我們的臨牀前研究和臨牀試驗可能會因各種因素而延遲或停止，其中包括：
|
|
● |
延遲籌集啟動或繼續臨牀試驗所需的資金； |
|
|
● |
延遲生產足夠數量的臨牀試驗候選產品； |
|
|
● |
延遲與預期合同研究機構和臨牀試驗地點就可接受的條款達成協議； |
|
|
● |
在臨牀試驗地點延遲獲得機構審查委員會的批准； |
|
|
● |
延遲招募合適的患者參加臨牀試驗； |
|
|
● |
延遲患者完成臨牀試驗或治療後隨訪； |
|
|
● |
監管部門對我們的臨牀前和臨牀數據的解讀；以及 |
|
|
● |
不可預見的安全問題，包括由我們的候選產品或類似的藥品或候選產品引起的不良副作用或不良事件的嚴重程度或盛行率。 |
如果我們的臨牀前研究或臨牀試驗被推遲，我們候選產品的商業化將被推遲，因此，我們可能會產生大量額外成本，或者無法收回我們在候選產品開發上的投資，這將對我們的業務產生實質性和不利的影響。
LIQ861，我們為其提交了保密協議，需要監管審查，並取決於FDA的反饋，可能需要額外的臨牀測試和數據分析。LIQ865，我們只完成了第一階段的研究，需要額外的臨牀測試，數據分析和監管審查。臨牀試驗和數據分析可能是昂貴、耗時和難以設計和實施的。如果我們未能成功獲得LIQ861或LIQ865的監管批准，或者我們的任何候選產品沒有提供積極的結果，我們可能會被要求推遲或放棄此類產品的開發，這將對我們的業務產生實質性的不利影響。
持續的產品開發需要額外和廣泛的臨牀測試。人體臨牀試驗非常昂貴，很難設計和實施，部分原因是它們受到嚴格的監管要求。臨牀試驗過程也很耗時。我們不能就何時獲得LIQ861或LIQ865的監管批准提供任何保證或確定性。此外，失敗可能發生在這個過程的任何階段，我們可能會遇到導致我們放棄向FDA提交的NDA或重複臨牀試驗的問題。任何當前或未來開發的候選產品的臨牀試驗的開始和完成可能會因幾個因素而推遲，包括：
|
|
● |
不可預見的安全問題； |
|
|
● |
劑量問題的確定； |
|
|
● |
臨牀試驗缺乏有效性； |
|
|
● |
患者招募速度慢於預期； |
|
|
● |
在治療期間或治療後不能充分監測病人；以及 |
|
|
● |
醫療研究人員不能或不願意遵循我們的臨牀方案或對我們方案的修改。 |
此外，如果我們似乎將參與者暴露在不可接受的健康風險中，或者FDA發現我們的IND提交文件或這些試驗的實施存在缺陷，FDA或獨立機構審查委員會(IRB)可以隨時暫停我們的臨牀試驗。因此，我們不能提供任何保證或確切地預測未來臨牀試驗的時間表。如果我們最終沒有獲得LIQ861和LIQ865的監管批准，我們可能被要求終止開發我們唯一的候選產品。
FDA和其他國家類似監管機構的上市審批過程是不可預測的，我們的候選產品可能會受到多輪審查，也可能不會獲得上市審批。
我們之前沒有向FDA提交過任何候選產品的保密協議，也沒有向其他國家的類似監管機構提交過類似的藥品審批文件，我們不能向您保證我們的任何候選產品都會獲得上市批准。為候選藥品提交申請並獲得上市批准是一個廣泛、漫長、昂貴且內在不確定的過程，監管機構可能會出於許多原因延遲、限制或拒絕批准我們的候選產品，包括但不限於以下原因：
|
|
● |
FDA或其他國家的類似監管機構如果認為申請不完整，可以拒絕提交NDA或類似的藥品批准申請； |
|
|
● |
FDA或其他國家的類似監管機構可能不同意我們一項或多項臨牀試驗的數量、設計、規模、進行或統計分析； |
|
|
● |
我們可能無法向FDA或其他國家的類似監管機構證明我們的候選產品對於其建議的適應症是安全有效的，或者其臨牀和其他益處大於其安全風險； |
|
|
● |
我們的臨牀試驗結果可能不符合FDA或其他國家類似監管機構要求的統計顯著性水平； |
|
|
● |
從我們的臨牀試驗中收集的數據可能不足以支持向FDA或其他國家的類似監管機構提交NDA或類似的藥物批准申請； |
|
|
● |
FDA或其他國家的類似監管機構可能不同意我們對臨牀前研究或臨牀試驗數據的解釋； |
|
|
● |
我們的製造工藝和設施沒有經過FDA的檢查，FDA或其他國家的類似監管機構可能最終不會得出結論，認為我們的製造工藝或設施或我們的第三方製造商的製造工藝或設施充分符合cGMP，足以支持NDA批准； |
|
|
● |
我們的候選產品可能不符合FDA或其他國家類似監管機構所要求的質量和控制水平； |
|
|
● |
我們的候選產品可能沒有表現出足夠的長期穩定性來支持NDA申請或獲得批准，或者產品的保質期可能受到穩定性結果的限制； |
|
|
● |
美國食品藥品監督管理局或其他國家的類似監管機構可能要求制定一項昂貴而廣泛的風險評估和緩解戰略，或稱REMS，作為批准的條件； |
|
|
● |
在與我們候選產品相似的適應症中獲得批准的競爭產品的成功或進一步批准，可能會改變我們候選產品在其建議適應症中的批准標準；以及 |
|
|
● |
FDA或其他國家類似監管機構的批准政策可能會發生變化，導致我們的臨牀數據不足以獲得批准。 |
此外，FDA或其他國家的類似監管機構可以自行決定改變他們對以前確認的監管途徑或他們以前不反對的臨牀試驗方案的看法。雖然我們已經就我們的候選產品LIQ861和LIQ865的適當監管途徑和臨牀試驗方案諮詢了FDA，但我們不能向您保證FDA以後不會大幅修改其立場。如果發生這種情況，我們候選產品的臨牀開發和商業化可能會推遲甚至脱軌。
即使我們獲得了上市批准，FDA或其他國家的類似監管機構也可能會批准我們的候選產品，但批准的適應症可能比我們要求批准的更少或更有限，或者可能包括安全警告或其他限制，這些限制可能會對我們候選產品的商業可行性產生負面影響。同樣，監管機構可能會根據昂貴的上市後臨牀試驗的表現或進行昂貴的REMS來批准，這可能會顯著降低我們候選產品的商業成功或生存能力。我們也可能無法找到可接受的合作者來生產我們的藥品，如果獲得批准，以商業數量和可接受的價格生產，或者根本無法生產。
我們的候選產品可能會導致不良副作用，或具有其他可能延遲或阻礙其監管審批、限制商業潛力或在任何潛在的上市審批後導致重大負面後果的特性。
如果我們的候選產品與不良副作用或具有意想不到的特徵相關，我們可能需要放棄我們的開發，或將開發限制在某些用途或子羣，在這些用途或亞羣中，不良副作用或其他特徵不那麼普遍、不那麼嚴重，或者從風險收益的角度看更容易被接受。在我們候選產品的開發過程中發現的任何嚴重不良或不良副作用都可能中斷、延遲或停止臨牀試驗，並可能導致FDA或其他監管機構拒絕對任何或所有目標適應症進行監管批准，進而阻止我們將候選產品商業化並從銷售中獲得收入。此外，如果我們的任何候選產品獲得監管部門的批准，而我們或其他人後來發現該產品造成的不良不良影響，我們可能面臨以下一個或多個後果：
|
|
● |
監管部門可能要求添加標籤聲明，如方框警告或禁忌症，或其他安全標籤更改； |
|
|
● |
監管部門可能會要求REMS； |
|
|
● |
監管部門可以撤銷對該產品的批准； |
|
|
● |
監管部門可能會查封該產品； |
|
|
● |
我們可能會被要求改變產品的管理方式； |
|
|
● |
我們可能需要進行額外的臨牀試驗； |
|
|
● |
我們可能會被要求召回產品； |
|
|
● |
我們可能面臨訴訟或產品責任索賠、罰款、禁令或刑事處罰；以及 |
|
|
● |
我們的聲譽可能會受損。 |
我們在招募病人蔘加臨牀試驗時可能會遇到困難。
如果我們不能找到並招募足夠數量的合格患者參與這些試驗，我們可能無法開始或完成我們產品候選的臨牀試驗。
患者登記可能受到以下因素的影響：
|
|
● |
被調查的疾病的嚴重程度； |
|
|
● |
臨牀試驗方案的設計和方案的修改； |
|
|
● |
患者羣體的大小和性質； |
|
|
● |
有關臨牀試驗的資格標準； |
|
|
● |
接受臨牀測試的候選產品的感知風險和益處，包括由我們的候選產品或類似產品或候選產品引起的不良副作用或不良事件的嚴重程度或盛行率，這是不可接受的； |
|
|
● |
關於正在進行臨牀測試的候選產品的現有安全性和有效性數據； |
|
|
● |
患者與臨牀試驗地點的距離； |
|
|
● |
相互競爭的療法和臨牀試驗的數量和性質；以及 |
|
|
● |
其他環境因素，如持續的新冠肺炎疫情或其他自然災害或不可預見的災害。 |
我們在候選產品的臨牀試驗中可能報告的任何負面結果也可能使我們難以或不可能在同一候選產品的其他臨牀試驗中招募和留住患者。
特別是，我們將被要求識別和招募足夠數量的PAH患者參加我們對LIQ861的臨牀試驗和研究。PAH是一種罕見的疾病，患者人數相對較少，因此我們的臨牀試驗參與者的招募可能會很慢。此外，我們預計，如果我們像目前正在考慮的那樣，在兒科患者中啟動LIQ861的臨牀試驗，由於患有這種疾病的兒科患者的數量有限，我們可能會遇到招募患者參加這樣的試驗的困難。此外，我們知道一些治療PAH的療法正在開發中或已經上市，我們預計在我們的臨牀試驗中，可能會面臨來自這些研究藥物或已批准藥物的競爭，這可能會推遲我們計劃的臨牀試驗的登記。
計劃中的患者登記或保留的延遲或失敗可能會導致成本增加、計劃延遲或兩者兼而有之。由於這些延遲或失敗，我們可能無法按計劃或在我們預期的時間範圍內進行臨牀試驗，因此我們的業務和前景可能會受到實質性的不利影響。
FDA認為是組合產品的候選產品，如LIQ861，或者其他依賴於創新藥物輸送系統的候選產品，可能在產品開發和監管審批過程中面臨額外的挑戰、風險和拖延。
FDA已經表示，它認為由DPI交付的LIQ861是一種藥物-設備組合產品，因此，DPI將作為我們NDA申請的一部分進行評估。在評估使用特定給藥系統或裝置的產品時，FDA將評估該給藥系統的特性及其功能，以及藥物與給藥系統之間可能發生的不良相互作用，包括對藥物的安全性或有效性產生負面影響的可能性。對於組合產品，FDA的審查過程可能會更加複雜，並可能導致延誤，特別是在涉及新的給藥系統的情況下。我們依賴第三方設計和製造我們產品的輸送系統，包括LIQ861的DPI，在某些情況下，我們有權參考他們在FDA或其他監管機構備案的數據。交付系統的質量或設計問題，或與這些第三方的商業糾紛，都可能延遲或阻礙我們候選產品的監管審批和商業化。
我們正在為我們目前所有的候選產品遵循FDA 505(B)(2)途徑。如果我們無法依靠505(B)(2)監管途徑為我們的候選產品在美國申請上市批准，則通過505(B)(1)NDA途徑尋求這些候選產品的批准將需要完整的安全性和有效性調查報告，而為我們候選產品獲得營銷批准的過程可能要長得多，成本也更高。
我們目前專注於開發可以在美國的簡化監管路徑下獲得批准的藥物產品，例如505(B)(2)監管路徑，它允許在至少部分批准所需的信息來自不是由申請人或為申請人進行的、申請人沒有獲得參考權的研究的情況下提交NDA。第505(B)(2)條如果適用於我們的特定候選產品，將允許我們向FDA提交的NDA部分依賴於公共領域的數據或FDA先前關於已批准化合物的安全性和有效性的結論，這可能會通過潛在地減少我們獲得FDA批准所需生成的臨牀數據量來加快候選產品的開發計劃。我們計劃為我們當前的候選產品LIQ861和LIQ865採用這條途徑，並已為LIQ861提交了505(B)(2)保密協議。即使FDA允許我們依賴505(B)(2)監管途徑，我們也不能向您保證這種上市批准將及時獲得，或者根本不能。
FDA可能會要求我們進行額外的臨牀試驗，以支持參考上市藥物的任何改變，這可能會很耗時，並極大地推遲我們獲得上市批准的時間。此外，正如業內其他公司的經驗一樣，我們的競爭對手可能會向FDA提交公民請願書，要求FDA批准我們的NDA，這可能會推遲甚至阻止FDA批准我們根據505(B)(2)監管途徑提交的任何NDA。如果FDA關於我們候選產品的決定或行動，或FDA對第505(B)(2)條更一般的解釋被成功挑戰，可能會導致延誤，甚至阻止FDA批准我們候選產品的505(B)(2)申請。即使我們能夠利用505(B)(2)調控途徑，通過該途徑批准的藥物可能會受到與任何其他藥物相同的批准後限制、條件和要求。
此外，我們可能面臨與我們根據505(B)(2)監管途徑提交的NDA相關的Hatch-Waxman訴訟，這可能會進一步推遲或阻止我們的候選產品獲得批准。製藥行業競爭激烈，505(B)(2)國家藥品監督管理局受到特殊要求的約束，這些要求旨在保護505(B)(2)國家藥品監督管理局中提到的先前批准藥品的發起人的專利權。如果申請人的505(B)(2)保密協議中引用的先前批准的藥物受到FDA批准的治療等效性評估藥物產品出版物或橙書中所列專利的保護，則505(B)(2)申請人必須在提交其保密協議後提出要求，稱每項此類專利都是無效、不可強制執行或不會受到侵犯的。此後，專利持有人可以提起專利侵權訴訟，這將觸發505(B)(2)保密協議申請的強制性延遲30個月(或駁回訴訟或專利失效兩者中較短的一個)的批准。例如，LIQ861 NDA是根據505(B)(2)調控途徑提交的，Tyvaso®作為參考上市藥物。根據哈奇-瓦克斯曼法案(Hatch-Waxman Act)，由於聯合治療公司於2020年6月4日啟動了Hatch-Waxman訴訟，FDA在長達30個月的時間內自動被禁止批准LIQ861 NDA，除非法院早先做出對聯合治療公司不利的判決。獲得批准的產品(如聯合治療公司)的製造商向FDA提交公民請願書，要求推遲批准競爭對手的產品，或對其提出額外的批准要求，這種情況並不少見。如果成功，這樣的請願可能會大大推遲，甚至阻止新產品的批准。然而，即使FDA最終否認了這樣的請願書, FDA在考慮和迴應這份請願書時，可能會大幅推遲批准。
如果FDA確定我們的候選產品(包括LIQ861)不符合505(B)(2)監管途徑，我們將需要重新考慮我們的計劃，並且可能無法以經濟高效的方式將我們的候選產品商業化，或者根本無法商業化。如果我們在505(B)(1)NDA途徑下尋求批准，我們將面臨更廣泛的要求和風險，例如進行更多的臨牀試驗，提供更多的數據和信息，或滿足更多的上市批准標準。因此，為我們的候選產品獲得市場批准所需的時間和財政資源可能會大幅增加，並且可能會出現與我們的候選產品相關的進一步複雜和風險。此外，新的競爭產品可能會比我們的產品更快地進入市場，這可能會對我們的競爭地位、業務和前景產生實質性的不利影響。
我們可能無法持續開發候選產品管道，這可能會影響我們的業務和前景。
我們長期戰略的一個關鍵要素是利用我們的印刷技術，通過開發FDA批准的藥物產品的專有創新，不斷開發候選產品流水線。如果我們無法識別我們可以利用我們的印刷技術開發專利創新的非專利藥物產品，或者以其他方式擴大我們的候選產品流水線，無論是通過許可的機會還是聯合開發的機會，並在我們預期的時間範圍內獲得此類候選產品的營銷批准，我們的業務和前景可能會受到實質性和不利的影響。
我們已經並可能在未來對我們的候選產品進行美國以外的臨牀試驗，FDA可能不會接受此類試驗的數據。
儘管美國食品和藥物管理局可以接受在美國境外進行的臨牀試驗的數據，以支持我們的候選產品的安全性和有效性主張，但如果不是根據IND進行的，這要受第21 C.F.R.§312.120中規定的某些條件的約束。例如，為了讓FDA接受這類外國臨牀試驗的數據，該研究必須按照良好臨牀實踐(GCP)進行，包括由獨立的倫理委員會審查和批准，並獲得臨牀試驗受試者的知情同意。FDA還必須能夠通過現場檢查來驗證研究數據，如果該機構認為有必要的話。此外，為支持FDA申請而提交的外國臨牀數據應適用於美國人口和美國醫療實踐。其他可能影響接受外國臨牀數據的因素包括美國和外國在臨牀條件、研究人羣或監管要求方面的差異。
我們在丹麥進行了LIQ865的早期1a期臨牀試驗，而不是在IND下進行，我們計劃在歐洲進行另一項臨牀試驗，探索LIQ861對肺動脈高壓患者的血流動力學影響，當我們能夠在新冠肺炎疫情結束後恢復招募患者時，我們可能會在美國以外的地方對我們的候選產品進行臨牀試驗。FDA可能不接受這樣的外國臨牀數據，在這種情況下，我們可能需要在美國重新進行相關的臨牀試驗，這將是昂貴和耗時的，可能會對我們執行業務計劃的能力產生實質性和不利的影響。
即使我們在美國獲得了候選產品的營銷批准，我們或我們的合作者也可能無法在其他地方獲得相同候選產品的營銷批准。
我們可能會與第三方達成戰略合作安排，將我們的候選產品在美國以外的地區商業化。為了在美國以外銷售任何候選產品，我們或我們的合作者將被要求遵守其他國家關於安全性和有效性的眾多和不同的法規要求。在一個國家進行的臨牀試驗可能不會被其他國家的監管部門認可或接受，在一個國家獲得上市批准並不意味着在任何其他國家都會獲得上市批准。審批流程因國家而異，不同的國家可能需要額外的產品測試和驗證，或額外的行政審查期。
在美國以外的國家尋求上市批准可能既昂貴又耗時，特別是在需要進行額外的臨牀前研究或臨牀試驗的情況下。我們目前沒有在任何司法管轄區(包括非美國市場)批准銷售的任何候選產品，我們也沒有在非美國市場獲得營銷批准的經驗。我們目前還沒有找到任何合作伙伴在美國以外的地方營銷我們的產品，我們不能向您保證，即使找到了這樣的合作伙伴，也能夠成功地為我們的候選產品在美國以外的地區獲得營銷批准。如果我們或我們的合作伙伴未能在美國以外的市場獲得營銷批准，或者如果批准被推遲，我們的目標市場可能會減少，我們實現產品全部市場潛力的能力將受到不利影響。
與我們對第三方的依賴有關的風險
我們依賴第三方提供臨牀和商業用品，包括LIQ861的活性成分、設備、封裝和包裝的單一供應商。
我們依賴第三方供應商提供臨牀和商業生產LIQ861所需的材料和組件，包括我們候選產品中使用的活性藥物成分。這些供應品可能並不總是以我們要求的標準或我們可以接受的條款提供給我們，或者根本不能提供，我們可能無法及時找到替代供應商，或者根本無法找到替代供應商。如果我們無法獲得必要的臨牀或商業供應，我們的生產運營和臨牀試驗以及我們合作者的臨牀試驗可能會被推遲或中斷，我們的業務和前景可能會因此受到實質性和不利的影響。
例如，我們目前依賴一家獨家供應商供應曲普替尼(Treprostinil)，這是LIQ861的活性藥物成分，它從韓國的一家制造商那裏採購曲普替尼(Treprostinil)。如果我們的供應商不能按我們要求的數量向我們供應曲普替尼，或者根本不能提供給我們，或者以其他方式拖欠對我們的供應義務，或者如果供應商終止了與我們的關係，我們可能無法以可接受的條件、及時或根本不能從其他供應商獲得替代的曲前列醇供應。此外，LIQ861使用RS00型8DPI，或乾粉吸入器，由位於意大利的Plattiape S.p.A.或Plattiape製造。我們還依賴一家獨家供應商提供封裝和包裝服務。我們根據採購訂單購買曲普替尼，我們的DPI供應以及包裝和包裝服務，並沒有與這些供應商簽訂長期合同。如果我們的Treprostinil供應、RS00 Model 8 DPI的製造和供應或封裝和包裝服務長期中斷，我們開發和商業化LIQ861的能力以及商業化時間表可能會受到不利影響。
此外，2019年12月，據報道，中國武漢出現了一種新的新冠肺炎冠狀病毒株，截至本季度報告10-Q表格的日期，該病毒已成為一種全球流行病。冠狀病毒的全部影響尚不清楚，並且正在迅速演變。我們的供應商Treprostinil的來源國韓國和Plattiape總部所在的意大利都爆發了這種疾病，就意大利而言，這導致了整個國家的封鎖。冠狀病毒會在多大程度上影響我們為我們的產品和候選產品的開發和商業化採購足夠的供應品的能力(或進行批准前檢查(如果需要，以便FDA獲得充分的保證或核實是否符合良好的製造規範)，這將取決於冠狀病毒傳播的嚴重程度、地點和持續時間，以及為遏制冠狀病毒或治療其影響而採取的行動。
我們依靠第三方進行臨牀前研究和臨牀試驗。
我們目前依賴並計劃繼續依賴第三方CRO來監控和管理我們臨牀前研究和臨牀試驗的數據。然而，我們有責任確保我們的每一項試驗都是按照適用的監管標準進行的，我們對CRO的依賴不會減輕我們的監管責任。
我們所依賴的CRO必須遵守FDA關於GCP的規定(以及其他國家類似監管機構的規定)。監管部門通過定期檢查來執行GCP標準。如果我們所依賴的任何CRO不符合適用的GCP標準，在我們的臨牀試驗中產生的臨牀數據可能被認為是不可靠的。雖然我們與這些CRO有合同協議，但我們對他們的實際表現影響有限，無法控制他們是否為我們的臨牀前研究和臨牀試驗投入了足夠的時間和資源。在對我們的候選產品進行臨牀前研究和臨牀試驗時，如果不遵守適用的法規，我們可能需要重複此類研究或試驗，這將延誤我們候選產品的上市審批過程，並對我們的業務和前景產生重大不利影響。
我們的一些CRO有能力終止與我們各自的協議，前提是可以合理地證明，參與我們臨牀試驗的患者的安全性有理由終止協議。如果我們與CRO的任何協議終止，如果我們不能以可接受的條款或及時或根本不能與替代CRO達成協議，我們候選產品的臨牀開發可能會被推遲，我們的開發費用可能會增加。
如果我們不能以可接受的條款與其他製藥公司建立或保持許可和合作安排，或者根本不能，我們可能無法使用我們的打印技術開發和商業化更多的候選產品。
我們已經並可能考慮與其他製藥公司合作，通過許可和聯合產品開發安排，擴大我們的印刷技術的應用範圍。此外，如果我們能夠獲得監管機構對我們候選產品的營銷批准，我們可能會與合作伙伴建立戰略關係，將此類產品商業化。
協作和許可安排是複雜且耗時的談判、記錄、實施和維護。如果我們選擇這樣的安排，我們建立合作或其他替代安排的努力可能不會成功。此外，我們可能達成的任何合作或其他安排的條款可能對我們不利，或可能限制我們與第三方達成進一步合作或其他安排的能力。例如，合作協議可能包含排他性安排，這限制了我們與其他製藥公司合作擴大我們打印技術的應用的能力，就像我們與葛蘭素史克的合作協議一樣。
如果我們無法建立許可和合作安排，或者我們簽訂的此類協議的條款對我們不利，或者限制了我們與其他製藥公司合作的能力，如果獲得批准，我們可能無法擴大我們的打印技術的應用或將我們的產品商業化，我們的業務和前景可能會受到實質性和不利的影響。
我們的協作和許可安排可能不會成功。
我們的協作和許可安排，以及我們未來可能達成的任何協作和許可安排，都可能不會成功。我們的協作和許可安排的成功將在很大程度上取決於我們的合作者的努力和活動，而這些都不在我們的控制範圍之內。在我們的合作和許可安排過程中，我們可能會面臨許多風險，包括但不限於以下風險：
|
|
● |
我們的合作者在決定他們將貢獻的努力和資源方面可能有很大的自由裁量權； |
|
|
● |
我們的合作者可能會推遲臨牀試驗，為臨牀試驗計劃提供資金不足，停止臨牀試驗，放棄候選產品，重複或進行新的臨牀試驗，或要求新的候選產品配方進行臨牀測試。例如，2018年7月，葛蘭素史克通知我們，在其相關的第一階段臨牀試驗完成後，它決定停止開發用於治療慢性阻塞性肺疾病(GSK ICO協議的一部分)病毒加重的吸入性抗病毒藥物，我們不相信葛蘭素史克目前正在推進與我們合作的任何計劃； |
|
|
● |
我們的合作者可以獨立或與他人合作開發直接或間接與我們的候選產品競爭的產品； |
|
|
● |
我們可能會將限制我們與他人合作的獨家權限授予我們的合作者。例如，根據我們與葛蘭素史克的合作，我們目前在與第三方合作開發基於我們的打印技術的吸入療法方面受到一定的限制； |
|
|
● |
我們的合作者可能無法正確維護或捍衞我們的知識產權，或可能以某種方式使用我們的知識產權或專有信息，從而導致實際或威脅的訴訟，從而危及或破壞我們的知識產權或專有信息，或使我們面臨潛在的責任； |
|
|
● |
我們與我們的合作者之間可能會發生糾紛，這可能會導致我們的研究、開發或商業化活動的延遲或終止； |
|
|
● |
我們的合作和許可安排可能會終止，如果終止，可能會導致我們需要額外的資金來進行進一步的藥物產品開發或商業化。例如，我們與G&W實驗室公司的開發和許可協議於2018年4月相互終止，目前我們正在尋求終止與葛蘭素史克的合作； |
|
|
● |
我們的合作者可能擁有或共同擁有我們與他們的合作和許可安排產生的某些知識產權，這可能會限制我們開發或商業化該等知識產權的能力；以及 |
|
|
● |
我們的協作者可能會改變其業務的戰略方向，或者可能會發生控制權或管理層的變更，這可能會影響我們與他們的協作安排的成功。 |
與法律合規事項相關的風險
即使我們獲得了候選產品的監管批准，我們的產品和業務仍將受到持續的監管義務和審查。
如果我們的候選產品獲得批准，它們將受到製造、標籤、包裝、儲存、藥品供應鏈安全監控和跟蹤、廣告、促銷、抽樣、記錄保存、進行上市後研究以及提交安全性、有效性和其他上市後信息方面的持續監管要求，包括美國的聯邦和州要求以及美國以外的類似要求。因此，我們和其他與我們合作的人必須繼續在監管合規的所有領域投入時間、金錢和精力，包括製造、生產和質量控制。我們對候選產品可能獲得的任何監管批准也可能受到產品上市的批准指示用途的限制或批准條件的限制，或者包含可能代價高昂的上市後測試的要求，包括第四階段臨牀試驗，以及監測候選產品的安全性和有效性的監督要求。FDA還可能要求將REMS作為批准我們的候選產品的條件，其中可能包括對用藥指南、醫生溝通計劃或確保安全使用的其他要素的要求，例如受限分配方法、患者登記和其他風險最小化工具。我們還將被要求向FDA或其他監管機構報告某些不良反應和生產問題(如果有)，並遵守有關我們產品的廣告和促銷的要求。有關處方藥的促銷信息受到各種法律和法規的限制，必須與產品經批准的標籤上的信息一致。正因為如此, 對於未經FDA或其他監管機構批准的適應症或用途，我們可能不會推廣我們的產品。經批准的保密協議的持有人還必須提交新的或補充申請，並獲得FDA的批准，才能對經批准的產品、產品標籤或製造過程進行某些更改。我們也可以被要求進行上市後的臨牀研究，以驗證我們的候選產品在一般或特定患者亞羣中的安全性和有效性。不成功的上市後研究或未能完成此類臨牀研究可能導致撤回上市批准。此外，任何解決藥品安全問題的新立法都可能導致產品開發或商業化的延遲，或者增加確保遵從性的成本。外國監管機構也有類似的要求。如果監管機構發現一種產品存在以前不為人知的問題，例如出現意想不到的嚴重程度或頻率的不良事件，或者不同意對該產品進行促銷、營銷或貼上標籤，該監管機構可以對該產品或用户施加限制，包括要求該產品退出市場。如果我們未能遵守適用的監管要求，監管機構或執法機構可能會採取其他措施：
|
|
● |
發出警告信，聲稱我們是違法的； |
|
|
● |
申請禁制令或處以民事、刑事處罰或罰款的； |
|
|
● |
暫停或者撤銷監管審批； |
|
|
● |
暫停我們正在進行的任何臨牀試驗； |
|
|
● |
拒絕批准我們或我們的戰略合作伙伴提交的待定申請或已批准申請的補充申請； |
|
|
● |
限制我們產品的銷售或生產； |
|
|
● |
扣押或扣留產品，或要求召回產品； |
|
|
● |
拒絕允許進口或出口我們的候選產品；或 |
|
|
● |
拒絕允許我們簽訂政府合同。 |
任何政府對涉嫌違法的調查都可能需要我們花費大量的時間和資源來回應，並可能產生負面宣傳。任何不遵守現行法規要求的行為都可能嚴重影響我們將候選產品商業化並從中獲得收入的能力。如果實施監管制裁或撤銷監管批准，我們公司的價值和我們的經營業績將受到不利影響。
我們也無法預測美國或國外未來的立法或行政或行政行動可能產生的政府監管的可能性、性質或程度。如果我們緩慢或無法適應現有要求的變化或新要求或政策的採用，或者如果我們無法保持監管合規性，我們可能會失去我們可能獲得的任何營銷批准，我們可能無法實現或維持盈利，這將對我們的業務、前景、財務狀況和運營結果產生不利影響。
我們產品的審批條款、現行法規和上市後的限制可能會限制我們生產和營銷產品的方式，這可能會嚴重削弱我們的創收能力。，並可能帶來監管執法和訴訟的風險。
一旦批准上市，批准的產品及其製造商和營銷商將受到持續的審查和廣泛的監管。FDA嚴格監管藥品的審批後營銷和促銷，以確保藥品只針對批准的適應症銷售，並符合批准的標籤和監管要求的規定。FDA對製造商關於標籤外使用的溝通施加了嚴格的限制，如果我們不將我們產品的營銷限制在他們批准的適應症上，我們可能會受到標籤外營銷的執法行動。
FDA在適用其廣告和促銷的法定標準時，對比較性聲明進行了更嚴格的審查，包括要求促銷標籤必須真實且不具誤導性。在處方藥推廣中提出的任何有效性聲明，包括比較有效性，都必須有確鑿的證據或豐富的臨牀經驗來支持。
此外，提出比較聲明可能會引起我們的競爭對手的擔憂。如果一家公司在廣告或促銷中聲稱其產品優於競爭對手的產品(或競爭對手的產品不如競爭對手)，這就產生了競爭對手根據聯邦和州虛假廣告或不公平和欺騙性貿易行為法(可能還有州誹謗法)提起訴訟的風險。這樣的訴訟可以尋求禁止進一步廣告的禁令救濟，法院命令指示糾正廣告，以及在法律允許的情況下尋求補償性和懲罰性賠償。
因此，我們以及我們未來可能擁有的任何潛在合作者都必須遵守有關我們或我們的合作者獲得市場批准的任何產品的廣告和促銷方面的要求。因此，如果我們當前的候選產品中的任何一個獲得市場批准，附帶的標籤可能會限制我們產品的批准使用，這可能會限制該產品的銷售。
此外，獲批准產品的製造商及其工廠必須遵守FDA的廣泛要求，例如確保質量控制和生產程序符合適用於藥品製造商的cGMP，其中包括與質量控制和質量保證有關的要求，以及相應的記錄和文件維護和報告要求。我們，我們未來可能聘用的任何合同製造商，我們未來的合作者、被許可方和他們的合同製造商也將遵守其他法規要求，包括提交安全和其他上市後信息和報告、註冊和上市要求、有關向臨牀醫生分發樣品的要求、記錄保存和昂貴的上市後研究或臨牀試驗和監督，以監測產品的安全性或有效性，例如實施風險評估和緩解策略的要求。
如果我們未能遵守監管要求，或者我們的藥品在上市後被發現存在以前不為人知的問題，我們的藥品可能會受到FDA或其他國家類似監管機構的召回、撤回、扣押或其他執法行動的影響。
如果我們未能遵守監管要求，或者我們的藥品上市後出現問題，FDA或其他國家的類似監管機構可能會撤回對我們藥品的批准。發現藥品存在以前未知的問題，包括預料不到的嚴重或頻率的不良事件、生產工藝問題或未能遵守監管要求(包括要求僅為藥品批准的適應症並按照其批准的標籤的規定宣傳藥品)，除其他外，可能導致：
|
|
● |
限制產品的銷售或製造，產品完全退出市場或產品召回； |
|
|
● |
批准後臨牀試驗的警告函或擱置； |
|
|
● |
FDA拒絕批准待批准的NDA或已批准的NDA或類似監管機構的補充劑，拒絕批准任何待決的上市申請，或暫停或撤銷產品批准； |
|
|
● |
扣押、扣留產品，或者拒絕允許產品進出口的； |
|
|
● |
禁制令或施加民事或刑事處罰。 |
如果我們的藥品受到FDA或類似監管機構的召回、撤回、扣押或其他執法行動的影響，我們的聲譽和對我們藥品的需求可能會受到實質性的不利影響。此外，我們可能會產生重大和意想不到的支出，管理層的注意力可能會因任何召回、撤回、扣押或其他執法行動或任何需要採取的糾正行動而轉移，這可能會對我們的業務和財務狀況產生重大和不利的影響。
如果我們不遵守環境、健康和安全法律法規，我們可能會受到罰款或處罰，或者產生可能對我們的業務產生實質性不利影響的費用。
我們受到許多環境、健康和安全法律法規的約束，包括那些管理實驗室程序以及危險材料和廢物的處理、使用、儲存、處理和處置的法律和法規。有時和將來，我們的業務可能涉及使用危險和易燃材料，包括化學品和生物材料，還可能產生危險廢物產品。即使我們與第三方簽訂了處理這些材料和廢品的合同，我們也不能完全消除這些材料造成污染或傷害的風險。如果因使用或處置我們的危險材料而造成污染或傷害，我們可能要對由此造成的任何損害負責，任何責任都可能超出我們的資源範圍。我們還可能招致與民事或刑事罰款以及不遵守此類法律法規的懲罰相關的鉅額成本。
我們維持工人賠償保險，以支付因使用危險材料導致員工受傷而可能產生的費用和開支，但該保險可能不足以承擔潛在的責任。但是，我們不為可能對我們提出的環境責任或有毒侵權索賠提供保險。
此外，為了遵守當前或未來的環境、健康和安全法律法規，我們可能會產生鉅額成本。當前或未來的環境法律法規可能會損害我們的研究、開發或生產努力。此外，不遵守這些法律法規可能會導致鉅額罰款、處罰或其他制裁。
與我們的知識產權有關的風險
我們可能會捲入保護我們的知識產權或執行我們的知識產權的訴訟，這可能是昂貴、耗時的，而且可能不會成功。
競爭對手可能侵犯我們的專利或挪用或以其他方式侵犯我們的知識產權。為了打擊侵權或未經授權的使用，我們可以提起訴訟，其中包括強制或捍衞我們的知識產權，確定我們和第三方知識產權的有效性或範圍，以及保護我們的商業祕密。這樣的行動可能既耗時又昂貴，可能會轉移我們管理層對核心業務的注意力，並減少我們臨牀開發、製造和營銷活動的可用資源，因此無論結果如何，都會對我們的業務和前景產生實質性的不利影響。
此外，在侵權訴訟中，法院可以裁定我們擁有或許可給我們的專利無效或不可強制執行，或者可以以我們的專利不涵蓋該技術為由拒絕阻止另一方使用相關技術。任何訴訟程序的不利結果都可能使我們的一項或多項專利面臨被宣佈無效、無法強制執行或被狹隘解釋的風險。此外，由於知識產權訴訟需要披露大量信息，我們的機密信息可能會因披露而泄露。
我們可能會受到第三方的索賠，稱我們的產品侵犯了他們的知識產權。
製藥行業過去經歷了快速的技術變革和淘汰，我們的競爭對手有強烈的動機阻止或推遲任何新藥產品或相關技術的推出，其中包括建立其藥品產品或技術的知識產權，並針對潛在的新進入者積極執行這些權利。我們預計，隨着競爭對手和藥品數量的增加，我們和其他行業參與者將越來越多地受到侵權指控。
我們的商業成功在很大程度上取決於我們在不侵犯第三方專利或其他專有權的情況下開發、製造、營銷和銷售我們的藥物產品或候選產品的能力。對於包括我們在內的行業參與者來説，專利的範圍並不總是很清楚。由於我們行業中有大量專利正在發行和申請，第三方可能會聲稱我們的產品或技術侵犯了他們的知識產權。
對我們提出的侵犯知識產權的索賠，無論有無正當理由，而且通常不能投保，都可能導致耗時和昂貴的訴訟，分散我們管理層對我們核心業務的注意力，並減少可用於我們的藥品產品開發、製造和營銷活動的資源，因此無論結果如何，都會對我們的業務和前景產生實質性的不利影響。此外，這樣的訴訟程序可能會使我們的專利面臨被宣佈無效或狹義解釋的風險，我們的專利申請可能面臨不被髮布的風險。我們也可能不會在我們發起的任何訴訟中獲勝，所判給的損害賠償或其他補救措施(如果有的話)可能沒有商業意義。訴訟或其他法律程序的發起和繼續所產生的不確定性，也可能對我們在市場上的競爭能力產生重大和不利的影響。對我們提出索賠的第三方可以獲得針對我們的禁令或其他公平救濟，這可能會阻止我們進一步開發我們的候選產品或將其商業化。
特別是，根據《哈奇-瓦克斯曼法》(Hatch-Waxman Act)，被保密協議申請人引用的《橙書》上所列專利的所有人，在收到保密協議申請人關於第四段認證的通知後，可以對保密協議申請人提起專利侵權訴訟。2020年6月4日，作為這些專利的持有者，聯合治療公司向美國特拉華州地區法院(案件編號1：20-cv-00755-una)提出了針對橙書所列專利的專利挑戰(案件編號1：20-cv-00755-una)，從而在LIQ861的保密協議最終批准後觸發了自動30個月的監管緩期。由於聯合治療公司的專利挑戰，FDA被禁止批准LIQ861的NDA，直到30個月的有效期到期、Orange Book上市專利到期、訴訟和解或侵權訴訟中對我們有利的NDA申請人做出有利於我們的裁決中最早發生的一次。因此，在LIQ861能夠商業化(如果有的話)之前，我們可能會受到很大的延誤，併產生大量的訴訟費用。
如果針對我們的侵權索賠成功，包括響應第四款認證而提出的侵權索賠，我們可能被要求支付損害賠償金，停止我們的藥品或候選產品的開發或商業化，重新設計或重新開發我們的藥品或候選產品，或簽訂特許權使用費或許可協議，其中任何一項都可能對我們的業務、財務狀況和運營結果產生重大不利影響。任何重新設計或重新開發我們產品的努力都將需要額外的資金和時間來花費，而且最終可能不會成功。
未來可能會對我們提出侵權索賠，鑑於知識產權訴訟涉及的複雜技術問題和固有不確定性，我們不能向您保證我們會在隨後的任何訴訟中獲勝。我們的競爭對手可能比我們擁有更多的資源，也可能比我們更有效地承擔這類訴訟的費用。
我們的商業成功在很大程度上取決於我們保護知識產權的能力。
我們在商業上的成功在很大程度上取決於我們能否在美國和其他地方獲得並保持在我們的候選產品和印刷技術方面的專利保護和商業祕密保護。如果我們不能充分保護我們的知識產權，我們的競爭對手可能會侵蝕、否定或搶佔我們可能擁有的任何競爭優勢。為了保護我們的競爭地位，我們已經並將繼續在美國和其他地方就我們的候選產品和印刷技術申請專利。確定可申請專利的標的和提交專利申請的過程既昂貴又耗時。我們不能向您保證，我們將能夠以合理的成本、及時或根本不提交必要或可取的專利申請。此外，由於某些專利申請在專利頒發之前是保密的，第三方可能在我們不知情的情況下就我們未決的專利申請所涵蓋的主題提交了專利申請，我們的專利申請可能沒有優先於其他公司的專利申請。此外，我們不能向您保證，我們正在處理的專利申請將導致獲得專利。一旦發佈，世界各地的所有專利申請和出版物，包括我們自己的專利申請，都將成為我們新專利申請的優先技術，並可能阻止獲得專利或幹擾可能獲得的專利保護範圍。不同司法管轄區的專利局用來授予專利的標準並不總是可預見的或統一的，可能會不時改變。
即使我們已經或能夠為我們的候選產品或印刷技術獲得專利保護，如果此類專利保護的範圍不夠廣泛，我們也可能無法依靠此類專利保護來阻止第三方開發或商業化可能抄襲我們的候選產品或技術的產品或技術。製藥行業專利的可執行性涉及複雜的法律和科學問題，可能是不確定的。因此，我們不能向您保證第三方不會成功挑戰我們專利的有效性、可執行性或範圍。對我們專利的成功挑戰可能會導致我們的藥物產品的仿製藥版本在我們的專利到期之前推出，或者以其他方式限制我們阻止其他公司使用或商業化類似或相同的產品和技術的能力。對我們專利的成功挑戰還可能縮短我們藥品或技術的專利保護期。如果我們的任何專利被縮小或失效，我們的業務和前景可能會受到實質性的不利影響。此外，我們不能向您保證，我們將能夠檢測到未經授權的使用或採取適當、充分和及時的行動來執行我們的知識產權。如果我們不能充分保護我們的知識產權，我們的業務、競爭地位和前景可能會受到重大和不利的影響。
即使我們的專利或專利申請沒有受到挑戰，它們也可能無法充分保護我們的知識產權或阻止第三方繞過我們的專利或其他知識產權進行設計。如果我們提交或可能提交的專利申請不能導致專利被授予，或者如果我們的任何專利申請的範圍受到挑戰，我們在開發我們的候選產品時可能會面臨困難，公司可能會被勸阻與我們合作，我們將候選產品商業化的能力可能會受到實質性和不利的影響。我們無法預測我們的哪些專利申請將導致專利，也無法向您保證我們的任何專利都不會被發現無效、無法強制執行或受到第三方的挑戰。其他公司的專利可能會阻止採用我們技術的候選產品商業化。此外，考慮到新產品候選產品的開發、臨牀測試和監管審查所需的時間，保護我們候選產品的任何專利可能會在這些候選產品獲得商業化批准之前或之後不久到期。
此外，專利的授予對於專利標的的發明性、範圍、有效性或可執行性並不是決定性的。我們不能向您保證，與我們的專利和專利申請相關的所有潛在相關的現有技術，即一項發明已為人所知的任何證據，都已被找到。如果存在這樣的現有技術，可以用來宣告專利無效或者可以阻止專利的頒發。
此外，我們、我們的合作者或我們的被許可人在獲得專利保護之前，可能無法確定在開發和商業化活動過程中作出的發明的可專利方面，否則就太晚了。因此，我們可能會錯失尋求專利保護或加強專利地位的潛在機會。
如果我們不能保護我們的商業祕密，我們的印刷技術和候選產品的價值可能會受到負面影響，這將對我們的競爭地位和前景產生實質性的不利影響。
除了專利保護，我們還依賴商業祕密保護來保護我們知識產權的某些方面。雖然我們要求有權接觸我們任何部分商業祕密的各方(如我們的員工、顧問、顧問、CRO、CMO、合作者和其他第三方)與我們簽訂保密和保密協議，但我們不能向您保證，這些各方不會違反其合同義務披露我們的專有信息(包括我們的商業祕密)。強制執行一方非法披露或挪用商業祕密的指控是困難、昂貴和耗時的，我們可能無法成功做到這一點。如果我們採取的保護商業祕密的措施被判決法院認為不充分，我們可能無法就挪用我們商業祕密的一方獲得足夠的追索權。
商業祕密可能很難保護，因為隨着時間的推移，它們可能會被我們的競爭對手獨立發現，或者以其他方式被知道，儘管我們對商業祕密進行了保護。如果我們的任何商業祕密是由我們的競爭對手合法獲取或獨立開發的，我們將無權阻止這些競爭對手或他們向其傳達此類技術或信息的人利用該技術或信息與我們競爭。這些競爭對手可能試圖複製我們從我們的開發努力中獲得的部分或全部競爭優勢，故意侵犯我們的知識產權，圍繞我們受保護的技術進行設計，或者開發他們自己的不屬於我們知識產權的有競爭力的技術。
如果我們的商業祕密被泄露給我們的競爭對手或由我們的競爭對手獨立開發，我們的競爭對手可能會利用我們的印刷技術來開發與之競爭的候選產品，我們印刷技術和候選產品的價值可能會受到負面影響。這將對我們的競爭地位和前景產生重大和不利的影響。
我們依賴於第三方擁有的知識產權許可。
我們已經並可能在未來與第三方簽訂許可協議，以獲得在我們的研究、開發和商業化活動中使用他們的技術的權利。許可協議一般將各種盡職調查、里程碑付款、特許權使用費、保險和其他義務強加給我們，如果我們未能遵守這些義務，我們的許可人可能有權終止這些許可協議。終止這些許可協議或減少或取消我們的許可權利或我們許可權利的排他性可能會對我們開發和商業化我們的候選產品的能力等產生不利影響。我們不能向您保證，我們能夠以商業上可接受的條款談判新的或恢復的許可證，或者根本不能。
此外，我們還根據北卡羅來納大學教堂山分校(UNC)修訂和重新簽署的許可協議(修訂日期為2008年12月15日)或北卡羅來納大學許可協議，許可我們打印技術的某些專利權。根據北卡羅來納大學的許可證，如果我們嚴重違反協議並未能在規定的時間內糾正此類違規行為，北卡羅來納大學有權終止我們的許可證。如果UNC終止我們的許可，而我們的產品依賴於該許可，它可能會對我們提出索賠，如果他們成功了，我們可能需要通過支付版税來賠償UNC未經授權使用其專利權。
此外，根據我們許可專利權的協議，我們可能無法控制專利起訴或維護，因此我們可能無法控制提出哪些權利要求或論據，也可能無法從這些專利權獲得、維護或成功實施必要或可取的專利保護。我們對我們許可的某些專利的專利起訴和維護沒有主要控制權，因此不能向您保證這些專利和申請將以符合我們業務最佳利益的方式進行起訴或維護。我們也不能向您保證，我們的許可人的專利起訴和維護活動(如果有)將按照適用的法律法規進行，或將產生有效和可強制執行的專利。
根據我們與第三方達成的一些許可協議的條款，我們的一些第三方許可人在某些情況下有權但沒有義務控制我們許可專利的執行或對任何聲稱這些專利無效的主張進行抗辯。即使我們被允許進行此類執法或辯護，我們也需要我們許可方的合作，我們不能向您保證我們會以商業上可接受的條款獲得此類合作，或者根本不能。我們也不能向您保證，我們的許可人將分配足夠的資源，或優先考慮他們或我們對這些專利的執行或對這些主張的辯護，以保護我們在被許可專利中的利益。如果我們不能獲得專利保護，或針對第三方強制執行現有或未來的專利，我們的競爭地位、業務和前景可能會受到實質性的不利影響。
此外，知識產權許可可能並不總是以商業上可接受的條款向我們提供，或者根本不是。如果我們所依賴的許可證不能以商業上可接受的條款提供給我們，或者根本無法獲得，我們將把我們的打印技術或候選產品商業化的能力，以及我們的業務和前景，可能會受到實質性和不利的影響。
我們可能會受到這樣的指控，即我們的員工或顧問錯誤地使用或向我們披露了他們的前僱主或其他客户的所謂商業祕密。
在我們的行業中很常見，我們的一些員工，包括我們的首席執行官和一些高管，以前受僱於其他生物技術或製藥公司，包括我們的競爭對手或潛在競爭對手，以及其他公司，他們可能已經就這些以前的工作簽訂了專有權、保密和競業禁止協議或類似的協議。此外，我們聘請科學顧問和顧問來幫助我們開發我們的產品，他們中的許多人以前受僱於或可能曾經或現在為其他生物技術或製藥公司提供諮詢或諮詢服務，他們可能還與這些公司簽訂了專有權、保密和競業禁止(或類似)協議。
雖然我們要求我們的員工、科學顧問和顧問在為我們工作時不使用他人的專有信息或技術訣竅，但我們不能向您保證，我們或這些員工、科學顧問或顧問在為我們工作時無意或以其他方式使用或泄露了他們的前僱主或前或現在客户的商業祕密或專有信息，特別是當這些前僱主或前或現在客户是我們的競爭對手或潛在競爭對手時。針對我們的索賠可能會導致我們產生意想不到的鉅額成本，並轉移我們管理層對核心業務的注意力，減少可用於我們的臨牀開發、製造和營銷活動的資源。因此，我們的業務可能會受到實質性的不利影響。
專利條款可能不足以在足夠長的時間內保護我們在候選產品上的競爭地位。
專利的壽命是有限的。在美國，專利的自然失效時間一般是申請後20年。雖然可能會有各種延期，但專利的有效期及其提供的保護是有限的。考慮到新產品候選產品的開發、測試和監管審查所需的時間，保護這些候選產品的專利可能會在這些候選產品商業化之前或之後不久到期。
我們打算在美國尋求延長專利期限，如果有的話，也會在我們起訴專利的其他國家尋求延長。在美國，1984年修訂的《美國藥品價格競爭和專利期限恢復法》或《哈奇-瓦克斯曼法案》允許專利主根據產品的監管審查期限，申請在專利正常到期後最多延長五年，該期限僅限於一項專利，該專利要求批准的藥物產品或在適應症(或在延長期內批准的任何其他適應症)中的用途。但是，美國的適用機構，包括FDA和USPTO，以及其他國家的類似監管機構，可能不同意我們對此類延期是否可用的評估，並可能拒絕批准我們的專利延期，或批准比我們要求的更有限的延期。在這種情況下，我們的競爭對手可能能夠利用我們在開發和臨牀試驗方面的投資，在向FDA提交的營銷批准申請中參考我們的臨牀前和臨牀數據，從而比其他情況下更早推出他們的藥物產品。
如果我們不遵守美國專利商標局或其他國家類似專利機構提出的各種程序、文件提交、費用支付或其他要求，我們的專利保護可能會減少或取消。
在已頒發專利的有效期內，我們被要求定期向美國專利商標局和其他國家的類似專利代理機構支付維護費。這些專利代理機構還要求我們在專利申請過程中遵守一些程序、文件、費用支付和其他條件。雖然在許多情況下，根據適用的規則，可以通過支付滯納金或其他方式來糾正無意中的過失，但在某些情況下，不遵守規定可能會導致專利或專利申請的放棄或失效，從而導致相關司法管轄區的專利權部分或全部喪失。這些情況包括但不限於：
|
|
● |
未在規定的期限內對公務行為作出迴應的； |
|
|
● |
欠繳費用；及 |
|
|
● |
未能適當地使其合法化並提交正式文件。 |
如果我們或我們的許可人(控制我們許可的專利的起訴和維護)未能維護涵蓋我們的候選產品或技術的專利或專利申請，這些權利將被減少或取消，因此，我們的競爭地位、業務和前景可能會受到實質性和不利的影響。
美國或其他地方專利法或專利法解釋的變化可能會降低我們知識產權的價值或縮小我們專利的保護範圍。
2011年9月，《萊希-史密斯美國發明法》(Leahy-Smith America Invents Act)或《萊希-史密斯法案》(Leahy-Smith Act)簽署成為法律，許多實質性修改於2013年3月生效。《萊希-史密斯法案》對美國專利法進行了多項重大修改，包括將美國專利制度從“先發明”制度改為“第一發明人申請”制度，擴大了現有技術的定義，並發展了授權後審查制度。《萊希-史密斯法案》(Leahy-Smith Act)的條款改變了起訴專利申請的方式，也可能影響專利訴訟。這也可能削弱了我們在2013年3月16日之後提交的申請在美國獲得專利保護的能力。
此外，撥款後的審查和各方間根據《萊希-史密斯法案》確立的複審程序被某些當事人用來取消與其競爭對手頒發的專利有關的部分或全部權利要求。對於有效申請日為2013年3月16日或更晚的專利，第三方可以在專利發佈後9個月的窗口內提交授權後審查申請。一份請願書，要求各方間對於有效提交日期為2013年3月16日或更晚的專利，可以在提交授權後審查申請的九個月期限屆滿後提交審查。授予後複審程序可以基於任何無效理由提起，而各方間審查程序只能根據已公佈的現有技術和專利提出無效質疑。美國專利商標局的這些對抗性訴訟在沒有推定美國專利在美國聯邦法院訴訟中的有效性的情況下審查專利主張，並使用比美國聯邦法院民事訴訟中使用的更低的舉證責任。因此，通常認為競爭對手或第三方更容易在USPTO授權後審查中宣佈美國專利無效，或者各方間審查訴訟程序，而不是在美國聯邦法院的訴訟中宣佈無效。我們不能向您保證我們、我們的許可人或我們的合作者能夠成功地在USPTO訴訟中抗辯第三方的任何挑戰，或者相反，我們、我們的許可人或我們的合作者將成功地在此類訴訟中挑戰第三方。
此外，美國最近的法院裁決縮小了可獲得的專利保護範圍，削弱了專利所有者的權利，特別是在製藥行業。2012年，美國最高法院在Mayo Collaborative Services訴普羅米修斯實驗室公司案(Mayo Collaborative Services v.Prometheus Laboratory，Inc.)中發佈了一項裁決，宣佈針對測量患者新陳代謝產物以優化患者藥物劑量的過程的專利主張無效。2013年，最高法院在分子病理學協會訴Myriad Genetics，Inc.一案中做出裁決，宣佈針對乳腺癌易感基因BRCA1和BRCA2的專利主張無效。2017年，最高法院發佈了TC Heartland訴卡夫食品集團品牌案(TC Heartland v.Kraft Food Group Brands)的裁決，認為專利權人只能起訴其註冊州的涉嫌侵權者。這些裁決背離了先例，因此對我們未來獲得專利的能力以及一旦獲得這些專利的價值造成了不確定性。根據國會、美國法院、美國專利商標局和其他國家相關立法機構未來的行動，管理專利的法律和法規可能會以不可預測的方式發生變化，這將影響我們獲得新專利或強制執行我們現有的專利和未來可能獲得的專利的能力。
我們可能無法在世界各地強制執行我們的知識產權。
在世界各地對我們的印刷技術和候選產品申請、起訴、強制執行和保護專利的費用可能高得令人望而卻步，在經濟上或商業上也可能是不可行的。在我們沒有獲得專利保護的國家，我們的競爭對手或許能夠利用我們的專有技術來開發與之競爭的候選產品。
此外，非美國司法管轄區的法律制度對知識產權的保護程度或方式可能不及美國法律，我們在這些司法管轄區執行知識產權可能面臨重大困難。某些發展中國家的法律制度可能不利於專利和其他知識產權的執行。因此，我們在阻止這些國家侵犯或挪用我們的專利或其他知識產權方面可能會面臨困難。
我們需要保護我們的商標、商號和服務商標權，以防止競爭對手利用我們的商譽。
我們相信，保護我們的商標、商號和服務標記權，如Liqudia、Liqudia徽標和印刷，是產品認知度、保護我們的品牌、維持商譽以及保持或增加市場份額的重要因素。我們可能會花費大量成本和精力來嘗試註冊新的商標、商號和服務標記，並維護和執行我們的商標、商號和服務標記權。如果我們不充分保護我們的商標、商號和服務標誌的權利不受侵犯，我們在這些商標上建立的任何商譽都可能丟失或受損。
第三方可能會聲稱，如果獲得批准，銷售或促銷我們的產品可能會侵犯他人的商標、商號和服務標記權。在醫藥產品的銷售和營銷中，商標、商號和服務商標侵權問題時有發生。如果我們捲入任何有關我們的商標、商號和服務商標權的糾紛，無論我們是否勝訴，我們都可能被要求進行代價高昂、分散注意力和耗時的訴訟，這可能會損害我們的業務。如果我們使用的商標、商號和服務標誌被發現侵犯了另一家公司的商標、商號或服務標誌，我們可能會承擔損害賠償責任，並被迫停止使用這些商標、商號或服務標誌，因此，我們可能會失去在這些商標、商號或服務標誌中發展起來的所有商譽。
與我們的候選產品製造相關的風險
我們的候選產品基於我們的專有、新穎的技術、印刷技術，這並不是FDA製造檢查的對象，因此很難預測開發和隨後獲得監管批准的時間和成本。
我們未來的成功有賴於我們的新型打印技術和基於該技術的產品的成功開發，包括LIQ861和LIQ865。據我們所知，還沒有監管機構批准使用我們的打印技術生產的藥品上市或商業化。此外，利用我們的打印技術的製造設施和工藝不是FDA製造檢查的對象。我們可能永遠不會批准任何使用我們打印技術的候選產品上市和商業化。
我們的設施受到廣泛和持續的監管要求，不遵守這些規定可能會導致重大責任。
我們的公司和我們的設施需要支付費用、註冊和上市要求、FDA和其他監管機構的持續審查和定期檢查，以確保符合質量體系法規，包括FDA當前的良好製造規範(CGMP)要求。這些規定涵蓋了我們藥品的生產、測試、質量控制和記錄保存的方方面面。此外，在我們獲得上市批准之前，我們候選產品的生產設施可能要接受FDA的檢查，即使在我們的候選產品獲得上市批准之後，也要接受定期檢查。用於生產我們藥品的組件和材料(例如活性藥物成分)的供應商也必須遵守適用的法規標準。
製藥產品的製造是複雜的，需要大量的專業知識和資本投資，包括開發先進的製造技術和過程控制。我們和我們未來可能從事的任何合同製造商都必須遵守cGMP要求。藥品製造商在生產過程中經常遇到困難，特別是在擴大和驗證初始生產和污染控制方面。這些問題包括生產成本和產量方面的困難，質量控制(包括產品的穩定性)，質量保證測試，操作員錯誤，合格人員短缺，以及遵守嚴格執行的聯邦、州和外國法規。此外，如果在我們的候選產品中或在製造我們候選產品的製造設施中發現微生物、病毒或其他污染物，這些製造設施可能需要關閉很長一段時間以調查和補救污染。
遵守這些監管標準通常需要大量的費用和努力。如果我們或我們的供應商不能遵守適用的監管標準或針對檢查的不利結果採取令人滿意的糾正措施，這可能導致執法行動，其中包括髮出公開警告信、關閉或限制我們或我們的供應商的製造業務、延遲批准我們的藥品以及拒絕允許我們的藥品進出口。任何針對我們的不利監管行動都可能使我們承擔重大責任，並損害我們的業務和前景。
我們的業務集中在北卡羅來納州的莫里斯維爾，由於自然災害或其他不可預見的事件影響我們或我們的供應商的中斷可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。
我們目前的所有業務都集中在北卡羅來納州的莫里斯維爾。火災、洪水、颶風、地震或其他災難或不可預見的事件對我們的設施造成重大破壞，可能會嚴重擾亂或減少我們的運營，或要求我們停止運營。在設施嚴重受損的情況下，將資源從一個設施轉移到另一個設施或修復或更換我們的設施將是困難、昂貴和耗時的。此外，我們的保險可能不足以覆蓋我們所有的損失，並且可能不會繼續以可接受的條款向我們提供保險，或者根本不能。此外，如果我們的一個供應商遇到類似的災難或不可預見的事件，我們可能會在獲得供貨方面面臨重大延誤，或者需要從其他供應商採購供貨，並可能因此而產生大量成本。我們或我們的供應商遇到的任何重大未投保損失、長期或反覆的運營中斷或無法運營，都可能對我們的業務、財務狀況和運營結果產生實質性的不利影響。
如果獲得批准，我們可能無法聘請第三方合同製造組織(CMO)以商業規模生產我們的藥品，以滿足對我們藥品的商業需求。
如果獲得批准，我們未來可能需要依賴第三方CMO或與第三方簽訂合同安排，以商業規模生產我們的藥品。但是，我們不能向您保證，我們是否能夠以可接受的條款與這些第三方簽訂合同(如果有的話)，或者這些第三方是否能夠滿足我們的質量標準或及時滿足我們的供應要求(如果有的話)。此外，只有數量有限的製造商有能力供應醫藥產品。我們藥品的生產過程將受到嚴格監管，我們需要不斷與符合相關監管要求的製造商簽訂合同。如果與我們簽約的第三方製造商不履行義務，我們可能無法滿足商業對我們藥品的需求，這將對我們的業務產生實質性和不利的影響。
系統故障可能會擾亂我們的業務運營，並延遲我們的產品開發計劃和商業化活動。
我們的系統，包括電腦系統，以及我們的合作者、承包商和顧問的系統，都容易受到未經授權的訪問、設備故障以及計算機病毒和網絡黑客的破壞。如果我們的系統發生重大系統故障、安全漏洞或嚴重損壞，我們的業務運營可能會中斷，我們的產品開發計劃和商業化活動可能會延遲。例如，設備故障或損壞導致我們的臨牀試驗數據丟失，可能會導致我們候選產品獲得市場批准的過程延遲，以及恢復或複製丟失的數據的重大和意想不到的支出。如果我們的合作者、承包商或顧問的系統受到任何破壞或損壞，或安全遭到破壞，導致我們的數據或應用程序丟失，或我們的機密信息泄露，我們的業務可能會受到不利影響。
與醫療監管相關的風險
我們受到各種法律法規的約束，如醫療欺詐和濫用法、虛假申報法和健康信息隱私和安全法等，如果不遵守這些法律法規，可能會對我們的業務產生不利影響。
醫療保健提供者、醫生和第三方付款人通常在推薦和處方任何我們可能獲得上市批准的藥品時扮演主要角色。我們目前和未來與醫療保健提供者、醫生、第三方付款人和客户的安排，以及我們的銷售、營銷和教育活動，可能會使我們面臨廣泛適用的欺詐和濫用以及其他醫療法律和法規(在聯邦和州一級)，這些法律和法規可能會約束我們營銷、銷售和分銷我們獲得上市批准的藥品的業務或財務安排和關係。
此外，我們可能會受到聯邦政府和我們開展業務所在州的透明度法律和患者隱私監管的約束。
可能影響我們運作能力的法律包括但不限於：
|
|
● |
聯邦反回扣條例“(Anti-Kickback Statement)，除其他事項外，禁止包括製藥商在內的個人和實體在知情和故意的情況下，直接或間接、公開或祕密地以現金或實物形式索取、接受、提供或支付報酬，以誘使或獎勵個人推薦或購買、租賃、訂購或推薦可根據聯邦醫療保險(Medicare)和醫療補助(Medicaid)計劃等聯邦醫療計劃支付全部或部分費用的物品或服務。這項法令被廣泛地解釋為適用於藥劑業者與處方者、購買者和處方管理人之間的安排，以及其他方面的安排，除其他事項外，也適用於藥劑業者與處方者、購買者和處方經理之間的安排。“報酬”一詞明確包括回扣、賄賂或回扣，也被廣泛解釋為包括任何有價值的東西，例如，禮物、折扣、免除付款、所有權權益和以低於其公平市場價值提供的任何東西。有一些法定的例外情況和監管安全港保護某些常見活動免受起訴或其他監管制裁，但例外情況和安全港的範圍很窄，不完全符合例外情況或安全港的做法可能會受到審查。未能滿足特定適用的法定例外或監管避風港的所有要求，並不意味着這種行為本身就是聯邦反回扣法規下的非法行為。取而代之, 這項安排的合法性將根據對其所有事實和情況的累積審查逐案進行評估。我們的做法可能在所有情況下都不符合安全港保護的所有標準，不受聯邦反回扣法規責任的影響。個人或實體不需要實際瞭解聯邦反回扣法規，也不需要有違反該法規的具體意圖就可以實施違規。此外，政府可以斷言，根據《虛假索賠法》，包括因違反聯邦反回扣法規而產生的物品或服務的索賠構成虛假或欺詐性索賠。2010年美國患者保護和平價醫療法案，經2010年醫療保健和教育和解法案修訂，或統稱為ACA，修訂了虛假索賠法案，規定包括因違反聯邦反回扣法規而產生的物品或服務的索賠構成根據虛假索賠法案的虛假或欺詐性索賠； |
|
|
● |
聯邦民事和刑事虛假報銷法和民事貨幣懲罰法，包括《虛假報銷法》，禁止個人或實體在知情的情況下向聯邦政府提交或導致提交虛假、虛構或欺詐性的付款或批准索賠，或故意製作、使用或導致製作或使用虛假或欺詐性索賠的虛假記錄或聲明，以避免、減少或隱瞞向聯邦政府支付資金的義務。根據2009年《欺詐執法和追回法》(Fraud Execution And Recovery Act)的修改，索賠包括直接或間接向聯邦政府提交的金錢或財產的“任何請求或要求”。雖然我們不會直接向付款人提交索賠，但根據這些法律，如果製造商被認為“導致”提交虛假或欺詐性索賠，例如，向客户提供不準確的賬單或編碼信息，推銷產品的標籤外，推銷質量不合格的產品，或者如上所述，支付回扣導致索賠，則製造商可能被追究責任。此外，我們的產品批發商或估計零售價的報告、用於計算醫療補助返點信息的價格報告以及其他影響產品聯邦、州和第三方報銷的信息，以及產品的銷售和營銷，都受到該法的嚴格審查。例如，根據這些法律，幾家製藥和其他醫療保健公司因涉嫌抬高其向定價服務機構報告的藥品價格而面臨執法行動，而定價服務機構反過來又被政府用來設定醫療保險和醫療補助的報銷費率。, 以及據稱向客户免費提供產品，並期望客户為該產品向聯邦項目收費。“虛假申報法”還允許充當“舉報人”的個人代表聯邦政府提起訴訟，指控違反了“虛假申報法”，並分享任何金錢追回。根據虛假索賠法案，罰金包括三倍的損害賠償金和每項索賠的罰金金額，從11665美元到23331美元不等。ACA進一步編纂了判例法，即根據聯邦虛假申報法，包括因違反聯邦反回扣法規而產生的物品或服務在內的索賠本身構成虛假或欺詐性索賠； |
|
|
● |
1996年的聯邦健康保險攜帶和責任法案，或HIPAA，規定明知和故意執行或試圖執行計劃的刑事和民事責任，該計劃以虛假或欺詐性的藉口、陳述或承諾的方式詐騙或獲得任何醫療福利計劃(包括私人第三方付款人)擁有或控制或保管的任何金錢或財產，以及明知和故意偽造、隱瞞或掩蓋詭計、計劃或裝置、重要事實或製造任何 |
|
|
● |
HIPAA經《2009年健康信息技術促進經濟和臨牀健康法案》(HITECH)及其各自的實施條例(包括2013年1月25日發佈的最終綜合規則)修訂後，除其他事項外，規定了與個人可識別健康信息的隱私、安全和傳輸相關的要求。在HITECH法案頒佈後，HIPAA的隱私和安全標準現在直接適用於代表承保實體提供服務而接收或獲取受保護健康信息的承保實體的商業夥伴。我們不是HIPAA的承保實體，但在某些情況下，我們可能被視為業務夥伴。HITECH還設立了四個新的民事罰款等級，賦予州總檢察長新的權力，可以向聯邦法院提起民事訴訟，要求損害賠償或禁制令，以執行聯邦HIPAA法律，並尋求與提起聯邦民事訴訟相關的律師費和費用。美國衞生與公眾服務部民權辦公室(OCR)已經加強了對合規的關注，並繼續為執法目的培訓州總檢察長。OCR最近加大了對HIPAA遵守情況及其執法水平的審計力度； |
|
|
● |
根據美國聯邦貿易委員會(Federal Trade Commission)或聯邦貿易委員會(FTC)的説法，即使HIPAA不適用，如果未能採取適當措施保護消費者的個人信息安全，也會構成違反聯邦貿易委員會法(Federal Trade Commission Act)第5(A)節或FTCA的不公平行為或行為，或影響商業。聯邦貿易委員會預計，一家公司的數據安全措施將是合理和適當的，因為它持有的消費者信息的敏感性和數量，其業務的規模和複雜性，以及可用於提高安全性和減少漏洞的工具的成本。醫療數據被認為是敏感數據，應該得到更強有力的保護。聯邦貿易委員會關於適當保護消費者個人信息的指南類似於HIPAA安全規則所要求的。聯邦貿易委員會根據第5條的權力與HIPAA的管轄權和根據州法律採取的任何行動同時進行； |
|
|
● |
聯邦醫生支付透明度要求，有時也被稱為“醫生支付陽光法案”，該法案是根據ACA創建的，該法案要求在聯邦醫療保險(Medicare)、醫療補助(Medicaid)或州兒童健康保險計劃(State Children‘s Health Insurance Program)下可獲得支付的承保藥品、設備、生物製品和醫療用品的適用製造商每年向聯邦醫療保險和醫療補助服務中心(CMS)報告與向醫生(定義為包括醫生、牙醫、驗光師、足科醫生)支付或分配的某些付款或其他價值轉移有關的信息2018年頒佈的聯邦立法擴大了報告要求的範圍，不僅適用於醫生的支付和價值轉移，也適用於醫生助理、護士從業人員和其他中層從業者(2021年支付的報告要求將於2022年生效)； |
|
|
● |
類似的州法律法規，如州反回扣和虛假索賠法，可能適用於任何第三方付款人(包括商業保險公司)報銷的項目或服務，在某些情況下可能適用於無論付款人如何(即，即使是自付情況)。一些州法律要求製藥公司遵守制藥行業的自願合規指南和聯邦政府頒佈的相關合規指南，此外還要求藥品製造商報告定價和營銷信息，其中包括與支付給醫生和其他醫療保健提供者或營銷支出有關的信息，要求藥品銷售代表註冊的州和地方法律，以及管理健康信息的隱私和安全以及在某些情況下使用處方者可識別數據的州法律。這些州的許多法律在很大程度上各不相同，可能不會產生相同的效果，可能會比聯邦同行適用得更廣泛或更嚴格，從而使合規工作複雜化(例如，加州最近頒佈了立法-2020年1月1日生效的CCPA等)，為覆蓋的公司創造了新的數據隱私義務，併為加州居民提供了新的隱私權，包括選擇不出售其信息的權利，並創建了私人訴權，對某些數據泄露行為給予法定損害賠償，從而潛在地增加了與之相關的風險雖然法律包括有限的例外，包括法律規定的作為臨牀試驗一部分收集的某些信息，但它可能會根據具體情況來規範或影響我們對個人信息的處理。, 預計加州總檢察長將於2020年發佈最終法規，目前尚不清楚最終法規將包含什麼語言，以及立法和法規將如何解釋)；以及 |
|
|
● |
價格報告法要求我們計算並向政府項目報告複雜的定價指標，這些報告的價格可用於計算我們藥品的報銷或折扣。參與這樣的項目並遵守他們的要求可能會使我們面臨更高的基礎設施成本，並可能限制我們為藥品定價的能力。 |
此外，我們還須遵守多項環境、健康和安全法律和法規，包括管理實驗室流程以及危險材料和廢物的處理、使用、儲存、處理和處置的法律和法規。
由於這些法律的範圍很廣，而這些法律規定的法定例外情況和監管避風港的範圍很窄，因此，某些商業活動可能會受到一項或多項此類法律的挑戰。這些法律的範圍和執行都是不確定的，在當前的醫療改革環境下會迅速變化，特別是在缺乏適用的先例和法規的情況下。聯邦和州執法機構最近加強了對製藥公司與供應商和患者之間互動的審查，這導致了醫療行業的一系列調查、起訴、定罪和和解。確保與第三方的業務安排符合適用的醫保法律，以及對政府當局可能進行的調查做出迴應，可能會耗費時間和資源，並可能轉移管理層對業務的注意力，即使政府最終發現沒有違規行為發生。
如果我們的運營被發現違反了上述任何法律或法規或任何其他適用於我們的法律或政府法規，我們可能會受到懲罰，包括但不限於刑事、民事和行政處罰、損害賠償、罰款、歸還、個人監禁、可能被排除在聯邦醫療保險、醫療補助或其他政府醫療保健計劃之外、禁令、個人舉報人以政府名義提起的私人訴訟、削減或重組我們的業務，以及額外的報告義務和其中任何一項都可能對我們的業務運營能力和運營結果產生不利影響。
我們不遵守數據保護法律法規可能會導致政府對我們採取執法行動並處以重罰，並對我們的經營業績造成不利影響。
歐盟成員國和包括瑞士在內的其他外國司法管轄區通過了數據保護法律和法規，規定了重大的合規義務。此外，歐盟個人健康數據的收集和使用，以前受歐盟數據保護指令(European Union Data Protection Directive)的規定管轄，於2018年5月被歐盟一般數據保護條例(GDPR)取代。GDPR的範圍很廣，對個人資料的處理施加了幾項要求，包括與個人資料有關的個人同意、提供給個人的信息、個人資料的安全和保密、數據泄露通知，以及在處理個人資料時使用第三方處理器。GDPR還對將個人數據從歐盟轉移到美國實施了嚴格的規定，提供了執法機構，並對違規行為施加了鉅額處罰，包括可能被處以最高2000萬歐元的罰款或違規公司全球年收入的4%，以金額較大者為準。最近GDPR的實施增加了我們在處理個人數據(包括臨牀試驗)方面的責任和責任，未來我們可能需要建立額外的機制來確保遵守GDPR，這可能會分散管理層的注意力，增加我們的業務成本。此外，有關數據隱私和安全的新法規或立法行動(連同適用的行業標準)可能會增加我們的業務成本。在這方面，我們預計美國、歐盟和其他司法管轄區將繼續有新的擬議法律、法規和與隱私和數據保護有關的行業標準。, 我們無法確定這些未來的法律、法規和標準可能對我們的業務產生什麼影響。
在我們的目標市場，醫療保健系統的立法或監管改革可能會影響我們的運營和盈利能力。
近年來，美國聯邦和州一級有許多全面改革的舉措，影響到醫療服務的支付、可獲得性和報銷。在過去的幾年裏，聯邦和州政府提出了一些關於藥品和生物製藥產品的定價、限制藥品和其他醫療產品的覆蓋範圍和報銷、政府控制以及美國醫療體系的其他改革的提案。當前和未來的美國立法醫療改革可能導致任何經批准的產品的價格控制和其他限制(如果涵蓋)，並可能嚴重損害我們的業務。鑑於藥品定價控制是一項關鍵的立法和行政優先事項，很可能會頒佈額外的定價控制措施，並可能損害我們的業務、財務狀況和運營結果。
ACA於2010年3月在美國簽署成為法律，其中包含幾項影響製藥業的條款：
|
|
● |
醫療補助藥品退税計劃要求製藥商與衞生與公眾服務部部長簽訂並生效一項全國性退税協議，作為醫療保險B部分和向醫療補助患者提供的製造商門診藥物的醫療補助覆蓋範圍的條件； |
|
|
● |
擴大醫療補助計劃的資格標準，這可能會增加銷售量和製造商的醫療補助退税責任； |
|
|
● |
為了讓藥品在聯邦醫療保險B部分和醫療補助計劃下獲得聯邦報銷，或者直接銷售給美國政府機構，製造商必須向有資格參加340B藥品定價計劃的實體提供折扣。特定產品所需的340億折扣是根據製造商報告的AMP和醫療補助返點金額計算的； |
|
|
● |
ACA要求品牌藥品製造商在覆蓋缺口(即甜甜圈空洞)中向醫療保險D部分患者分發的品牌藥品的談判價格提供70%的折扣； |
|
|
● |
ACA對生產或進口某些品牌處方藥的任何實體徵收每年不可抵扣的費用，根據這些實體在某些政府醫療保健計劃中的市場份額在這些實體之間分攤，儘管這項費用不適用於某些專門為孤兒適應症批准的產品的銷售； |
|
|
● |
ACA實施了《醫生支付陽光法案》； |
|
|
● |
ACA要求每年報告製造商和分銷商提供給醫生的藥品樣本； |
|
|
● |
ACA擴大了美國的醫療欺詐和濫用法律，包括虛假申報法和聯邦反回扣法規，增加了政府調查權力，並加強了對不遵守規定的懲罰； |
|
|
● |
ACA建立了後續生物製品的許可框架；以及 |
|
|
● |
ACA建立了新的以患者為中心的結果研究所，以監督、確定優先事項並進行臨牀有效性比較研究，以及為此類研究提供資金。 |
特朗普政府和國會共和黨人提出了幾項廢除和取代ACA的努力。特朗普總統還簽署了行政命令和其他指令，旨在推遲ACA某些條款的實施，或者以其他方式繞過ACA規定的一些醫療保險要求。此外，ACA在美國最高法院仍面臨懸而未決的法律和憲法挑戰。參見California等人訴德克薩斯等人案，19-840號訴訟。最高法院定於#年聽取質疑加州外星人(California et.)艾爾V.Texas et.艾爾2020年11月10日。這起正在進行的訴訟挑戰了ACA的最低基本保險條款(稱為個人強制要求)，並對整個法律的存續提出了質疑。
不能保證未來對ACA的任何替換、修改或廢除-如果發生這種情況-不會對我們的業務和財務業績產生不利影響。在所有懸而未決的法律問題得到解決、法定條款得到全面實施、CMS、FDA和其他聯邦和州機構發佈最終的適用法規或指南之前，ACA的全部效果可能是未知的。這些發展可能會改變承保範圍和營銷要求，從而影響我們的定價和市場份額，如果個人因某些福利而失去承保範圍的話。
此外，美國在藥品定價方面的立法和執法興趣也越來越大。具體地説，美國國會已經進行了幾次調查，並提出並頒佈了聯邦和州立法，旨在提高藥品定價的透明度，降低聯邦醫療保險(Medicare)下處方藥的成本，審查定價與製造商患者計劃之間的關係，以及改革政府計劃的藥品報銷方法。例如，聯邦預算提案包括一些措施，允許聯邦醫療保險D部分計劃談判聯邦醫療保險B部分下某些藥物的價格，允許一些州在醫療補助下談判藥品價格，以及取消低收入患者仿製藥的成本分擔。美國國會和特朗普政府表示，他們將繼續尋求新的立法和行政措施來控制藥品成本，包括解決藥品製造商在供應鏈中的作用。藥品定價現在是，未來一年仍將是兩黨的一個關鍵問題。
此外，例如，2020年7月24日，特朗普總統簽署了行政命令，指示衞生與公眾服務部(HHS)採取幾項措施降低處方藥成本。這些行政命令涵蓋了一系列政策，包括但不限於(I)將美國政府為藥品和生物製品支付的價格(如聯邦醫療保險)與其他國家支付的價格掛鈎；(Ii)確保製藥商向Medicare Part D計劃中的藥房福利經理和保險公司支付的回扣在他們購買藥物時直接轉給患者，只要這一變化不會增加聯邦支出、Medicare受益人保費或患者的總自付成本；以及(Iii)允許各州、批發商和藥店從加拿大和其他國家進口FDA批准的藥物，並在FDA認為安全的情況下在美國銷售。這些行政命令以及2020年9月24日發佈的其他藥品定價舉措的影響和時間尚不確定，因為其中包含的指令將需要機構制定和實施規則。如果這些政策建議付諸實施，可能會對美國的製藥業產生重大影響，並對我們在美國創造收入或將我們的候選產品商業化的能力造成不利影響。無論哪個政黨控制着白宮，未來將推行的與藥品定價相關的政策可能都會更加激進。
在州一級，立法機構越來越多地通過立法並實施旨在控制藥品和生物製品定價的法規，包括價格或患者報銷限制、折扣、對某些產品准入的限制以及營銷成本披露和透明度措施，在某些情況下，旨在鼓勵從其他國家進口和批量採購。針對藥品定價的州法律的繁榮是史無前例的，各州的要求並不統一，給製造商帶來了額外的合規和商業化挑戰。
我們無法預測美國聯邦或州醫療保健立法的未來走向，這些立法旨在擴大醫療保健的可獲得性，並控制或降低醫療保健(包括藥品和生物製品)的成本。ACA的命運，以及法律或監管框架的任何進一步變化，減少了我們的收入或增加了我們的成本，也可能對我們的業務、財務狀況和運營結果產生實質性的不利影響。
醫療法律法規可能會影響我們藥品的定價，並可能影響我們的盈利能力。
在某些國家，政府可能會以補貼成本向消費者提供醫療保健，並監管價格、患者資格或第三方付款人報銷政策，以控制藥品成本。這樣的制度可能會導致我們的藥品從一個國家到另一個國家的定價不一致。在某些國家以較低的價格獲得我們的藥品可能會削弱我們在其他國家的銷售，在這些國家，我們的藥品價格較高。此外，有些國家可能會參考我們在其他國家的藥品價格來釐定價格。我們無法在特定國家獲得足夠的價格，可能會對我們在現有和潛在市場上為我們的藥品獲得可接受價格的能力產生不利影響。如果我們無法為我們的藥品獲得一個能夠為我們的投資帶來適當回報的價格，我們的盈利能力可能會受到實質性的不利影響。
與我們員工相關的風險
我們依賴技術工人，如果我們失去包括高級管理人員在內的技術人員的服務，或者無法吸引新的技能人才，我們的業務和前景可能會受到不利影響。
我們能否繼續運營並管理我們未來的潛在增長，取決於我們能否長期聘用和留住技術精湛、資質合格的員工，包括高級管理層的員工。由於我們工作的專業性，適合的人選有限。我們與其他生物技術和製藥公司、教育和研究機構以及政府實體等競爭研究、技術和臨牀人才。此外，為了有效地管理我們未來的潛在增長，我們需要改善我們的財務控制和系統，並在必要時招聘銷售、營銷、管理和財務人員。如果我們不能吸引和留住技術人才，特別是我們的首席執行官尼爾·F·福勒(Neal F.Fowler)，我們的業務和前景可能會受到實質性的不利影響。
我們的員工和我們的獨立承包商、主要調查人員、CRO、CMO、顧問或商業合作者，以及他們各自的分包商(如果有)可能存在不當行為或未能遵守某些監管標準和要求，這可能會使我們承擔責任，並對我們的聲譽造成不利影響。
我們的員工和我們的獨立承包商、主要調查人員、CRO、CMO、顧問或商業合作者，以及他們各自的分包商(如果有)可能從事欺詐行為或其他非法活動，其中可能包括故意、魯莽或疏忽的行為，違反(A)FDA法律法規或其他國家類似監管機構的法律法規，包括那些要求向FDA報告真實、完整和準確信息的法律；(B)製造標準；(C)醫療欺詐和濫用法律或(D)完整、準確地報告財務信息或數據。例如，這些人可能會不當使用或歪曲在我們的臨牀試驗過程中獲得的信息，在我們的臨牀前研究或臨牀試驗中創造虛假數據，或者盜用我們的藥物產品，這可能導致我們受到監管制裁，並對我們的聲譽造成嚴重損害。我們並不總是能夠識別或阻止我們的員工和第三方的不當行為，我們可能採取的任何預防措施都可能無法有效地發現或防止此類不當行為。我們的員工和我們的獨立承包商、主要調查人員、CRO、CMO、顧問或商業合作者，以及他們各自的分包商(如果有的話)的任何不當行為或未能遵守適用的法律或法規，都可能使我們面臨執法行動，或以其他方式使我們承擔責任或合規成本，這取決於違規的性質，可能包括但不限於刑事、民事和行政處罰、損害賠償、罰款、交還、個人監禁、可能被排除在聯邦醫療保險、醫療補助或其他政府醫療保健計劃之外、禁令。, 個人舉報人以政府名義提起的私人訴訟，以及削減或重組我們的業務，以及如果我們受到公司誠信協議或其他協議的約束，以解決有關不遵守這些法律的指控，還將承擔額外的報告義務和監督。如果因我們的員工或其他第三方的不當行為而對我們提起訴訟，無論最終結果如何，我們的聲譽都可能受到不利影響，我們的業務可能會因此受到影響。如果我們不能成功抵禦任何此類行動，我們還可能面臨鉅額罰款或其他制裁，這可能會對我們產生實質性的不利影響。
與我們普通股相關的風險
我們普通股的活躍交易市場可能是不可持續的。如果活躍的交易市場不能持續下去，我們未來籌集資金的能力可能會受到損害。
我們於2018年7月完成首次公開募股(IPO)。在此之前，我們的普通股沒有公開市場。雖然我們的普通股在納斯達克資本市場(Nasdaq Capital Market)上市，但活躍的股票交易市場可能不會持續下去。如果我們普通股的活躍市場不能持續下去，你可能很難在不壓低股票市場價格的情況下出售我們普通股的股票。不活躍的交易市場還可能削弱我們通過出售股票籌集資金以繼續為運營提供資金的能力，並可能削弱我們以股票為對價收購其他公司或技術的能力。
未來在公開市場上出售我們的普通股或可轉換為我們普通股的證券可能會導致我們的股票價格下跌。
我們的股價可能會因為大量出售我們普通股的股票或認為這些出售可能發生而下跌。這些出售，或者這些出售可能發生的可能性，也可能使我們在未來以我們認為合適的價格出售股權證券變得更加困難。
截至2020年10月31日，我們已發行的普通股有37,752,882股，其中33,145,870股普通股，或截至2020年10月31日我們已發行普通股的87.8%，可根據修訂後的1933年證券法或證券法自由交易，不受限制或進一步登記，除非由我們的“關聯方”持有，該詞在證券法下的第144條或第144條中有定義。由於證券法的規定，截至2020年10月31日，我們的股東持有的剩餘4,607,012股股票的轉售目前是被禁止或以其他方式限制的。根據我們的股權激勵計劃或根據這些計劃授予的未來獎勵，在適用的歸屬時間表、任何適用的市場僵局和鎖定協議以及證券法第144條和第701條的規定允許的範圍內，根據我們的股權激勵計劃或根據這些計劃授予的未來獎勵，發行的股票將可在公開市場出售。
截至2020年10月31日，持有我們截至2020年10月31日的流通股約190萬股(或5.0%)的持有者有權要求我們提交關於出售他們股票的登記聲明，或要求我們在我們可能為自己或其他股東提交的登記聲明中包括他們的股票。我們還登記了根據我們的股權補償計劃可能發行的所有普通股的要約和出售，包括員工股票購買計劃。一旦我們為註冊權持有人登記了股票的要約和出售，這些股票就可以在發行或轉售(視情況而定)時在公開市場上自由出售，但必須遵守鎖定協議(如果有)。
我們與傑富瑞有限責任公司簽訂了一項公開市場銷售協議℠，作為銷售代理和/或委託人，根據該協議，我們可以不時通過“按市場”發售普通股。我們沒有義務進行或繼續進行任何出售我們的普通股股票的“在市場上”的發行。儘管根據“按市價”發行的任何證券的出售都會導致每售出一股股票的現金相應增加，但這可能會導致股東稀釋，並可能導致我們的股價下跌。
我們預計我們普通股的市場價格可能會波動，您可能會損失全部或部分投資。
製藥和生物技術公司證券的交易價格波動很大。因此，我們普通股的交易價格可能波動很大，可能會受到各種因素的影響而大幅波動，其中一些因素是我們無法控制的。我們普通股的市場價格可能受到許多因素的影響，包括：
|
|
● |
LIQ861、LIQ865或我們可能開發的任何候選產品或我們的競爭對手的臨牀試驗結果； |
|
|
● |
我們的現金資源； |
|
|
● |
競爭產品或技術的成功； |
|
|
● |
美國食品藥品監督管理局或同等的外國監管機構可能批准我們開發的任何候選產品上市，或任何未能獲得此類批准的情況； |
|
|
● |
我們參與重大訴訟，包括股東或專利訴訟，包括各方間與發起人公司或其他可能持有專利的公司(包括聯合治療公司)一起審查訴訟程序； |
|
|
● |
美國和其他國家的法規或法律發展； |
|
|
● |
我們努力將我們可能開發的任何候選產品商業化的結果； |
|
|
● |
與專利或其他專有權利有關的發展或爭議； |
|
|
● |
關鍵人員的招聘或者離職； |
|
|
● |
與我們的任何候選產品或臨牀開發計劃相關的費用水平； |
|
|
● |
我們努力發現、開發、獲取或許可其他候選產品或產品的結果； |
|
|
● |
關於財務業績、發展時間表或證券分析師建議的估計的實際或預期變化； |
|
|
● |
我們的財務業績或那些被認為與我們相似的公司的財務業績變化； |
|
|
● |
改變醫療保健支付制度的結構； |
|
|
● |
製藥和生物技術行業的市場狀況以及發佈新的或變更的證券分析師報告或建議； |
|
|
● |
一般經濟、工業和市場狀況；以及 |
|
|
● |
“風險因素”一節中描述的其他因素。 |
整體股票市場，特別是像我們這樣的製藥公司證券的市場價格，不時會經歷波動，而這些波動往往與相關公司的經營業績無關。這些廣泛的市場和行業波動可能會對我們普通股的市場價格產生不利影響，無論我們的經營業績如何。許多製藥公司的股價波動與這些公司的經營業績無關或不成比例。在最近的幾種情況下，當一隻股票的市場價格一直在波動時，該股票的持有者已經對發行該股票的公司提起了證券集體訴訟。如果我們的任何股東對我們提起訴訟，訴訟的辯護和處置可能代價高昂，分散我們管理層的時間和注意力，並損害我們的經營業績。
未來出售和發行股本證券、可轉換證券或其他證券可能會導致我們普通股持有者的所有權百分比進一步稀釋。
我們的股東可能會在未來的股票發行中遭遇稀釋，包括我們未來可能發行的任何其他可轉換債務或股權證券、向我們的員工、顧問和董事授予的購買普通股的股票期權的行使，包括根據我們的股票期權和股權激勵計劃授予的購買普通股的期權、發行普通股以結算根據我們的股票期權和股權激勵計劃之前發佈的獎勵，或者根據我們的員工股票購買計劃發行普通股。
我們預計，未來將需要大量額外資本來繼續我們計劃中的運營。為了籌集資本，我們可以在一次或多次交易中以我們不時確定的價格和方式出售股權證券、可轉換證券或其他證券。如果我們出售股權證券、可轉換證券或其他證券，現有投資者可能會因隨後的出售而被嚴重稀釋。如果我們沒有足夠的授權股份來籌集額外資本或根據我們的激勵計劃發行未來的獎勵，我們可能還需要我們的股東授權根據我們修訂和重述的公司註冊證書(經修訂)發行額外普通股。新投資者還可以獲得優先於我們現有股權證券持有者的權利、優惠和特權。
我們的主要股東和管理層擁有我們相當大比例的股票，並將能夠對股東批准的事項施加重大影響。
截至2020年10月31日，我們的高管、董事和主要股東以及他們各自的關聯公司實益擁有我們21.5%的股本，其中2.9%由我們的高管和董事實益擁有。因此，我們的高管、董事和主要股東在決定董事會組成以及就所有需要股東批准的事項(包括合併和其他業務合併)進行投票方面具有重大影響力，並將繼續對我們的運營產生重大影響。這種所有權集中可能會延遲或阻止我們控制權的變更，或以其他方式阻止潛在收購者試圖獲得我們的控制權，因為您可能認為，作為我們的股東之一，這符合您的最佳利益。這反過來可能對我們的股票價格產生實質性的不利影響，並可能阻止我們的股東試圖更換或罷免董事會或管理層。
如果證券或行業分析師不發佈關於我們業務的研究報告，或者如果他們對我們的業務發表負面意見，我們的股價和交易量可能會下降。
我們普通股的交易市場可能會受到行業或證券分析師發佈的關於我們或我們業務的研究和報告的影響。如果這些分析師中的一位或多位停止對我們的研究報道，未能定期發佈關於我們的報告，或者對我們的業務發表負面看法，我們可能會在金融市場失去知名度，這反過來可能導致我們的股價或交易量下降。
作為一家上市公司，我們有義務建立和保持對財務報告的適當和有效的內部控制，如果做不到這一點，可能會對投資者對我們的信心產生不利影響，從而影響我們股票的交易價格。我們2019年對財務報告內部控制有效性的評估結果表明，我們存在多個重大弱點。
對財務報告的有效內部控制對於我們提供可靠的財務報告是必要的，並與適當的披露控制和程序一起旨在防止欺詐。任何未能實施所需的新的或改進的控制措施，或在實施過程中遇到的困難，都可能導致我們無法履行我們的報告義務。較差的內部控制也可能導致投資者對我們報告的財務信息失去信心，這可能會對我們普通股的交易價格產生負面影響。此外，我們未來進行的任何與修訂後的2002年“薩班斯-奧克斯利法案”(Sarbanes-Oxley Act)第404條或“薩班斯-奧克斯利法案”(Sarbanes-Oxley Act)相關的測試，或我們獨立註冊會計師事務所隨後進行的測試，都可能揭示我們對財務報告的內部控制的缺陷，這些缺陷被認為是重大弱點，或可能需要對我們的合併財務報表進行前瞻性或追溯性更改，或發現其他需要進一步關注或改進的領域。
根據2002年薩班斯·奧克斯利法案(Sarbanes Oxley Act)的要求，從截至2019年12月31日的財年開始，我們必須由管理層提交一份報告，其中包括我們ICFR在截至2019年12月31日的財年的有效性。在評估我們ICFR的有效性時，我們的管理層發現了截至2019年12月31日存在的以下重大弱點：
在2019年，我們經歷了財務人員的大量流失，降低了公司內部資源的補充性和技能。因此，我們沒有保持有效的控制環境，因為我們缺乏足夠的資源，擁有適當水平的知識、經驗和培訓來設計、維護和監控我們的ICFR，以與我們的財務報告要求相稱。因此，這種實質性的疲軟導致了以下實質性的弱點：
|
|
● |
我們沒有設計和維護控制措施，以確保財務報告職能中職責的充分分工，包括編制和審核日記帳分錄。具體而言，一些關鍵會計人員有能力編制和過帳日記帳分錄，而不需要沒有能力編制和過帳日記帳分錄的人進行獨立審查。 |
|
|
● |
我們沒有設計和維護對某些與編制我們的合併財務報表相關的信息系統的信息技術一般控制的有效控制。具體地説，我們沒有設計和維護有效的用户訪問控制，以確保適當的職責分工，並充分限制適當的公司人員對財務應用程序和數據的用户和特權訪問。 |
這些重大弱點並沒有導致年度或中期財務報表的重大錯報。然而，這些重大弱點可能導致相關賬户餘額或披露的錯報，從而導致年度或中期財務報表的重大錯報，而這些錯報是無法防止或檢測到的。
此外，我們可能會受到監管機構的審查，公眾和投資者信心的喪失，以及投資者和股東的訴訟，所有這些都可能對我們的業務和我們股票的交易價格產生實質性的不利影響。在2019年12月31日結束後，我們開始採取一系列行動，包括設計和實施新的控制措施，以及修改現有的控制措施，以彌補上述重大弱點。見本季度報告中表格10-Q的第I部分，項目4.控制和程序。如果不能糾正我們財務報告內部控制的任何重大缺陷，或未能實施或維護上市公司所需的其他有效控制系統，可能會導致SEC指控我們違反了聯邦證券法的賬簿和記錄以及內部控制條款，這可能會導致我們的公司、董事和高級管理人員受到處罰和罰款，還可能限制我們未來進入資本市場的機會。
只要我們是根據修訂後的2012年Jumpstart Our Business Startups Act或JOBS Act成立的“新興成長型公司”，我們的獨立註冊會計師事務所就不需要根據第404條證明我們對財務報告的內部控制的有效性。我們可能會成為一家新興的成長型公司，最長可再持續四年。對我們內部控制有效性的獨立評估可能會發現管理層評估可能無法發現的其他問題。我們的內部控制中未被發現的重大缺陷可能導致財務報表重述，並要求我們產生額外的補救費用。
根據《就業法案》(JOBS Act)的定義，我們是一家“新興成長型公司”，由於適用於新興成長型公司的信息披露和治理要求降低，我們的普通股對投資者的吸引力可能會降低。
根據《就業法案》的定義，我們是一家“新興成長型公司”，我們利用了適用於其他非“新興成長型公司”的上市公司的各種報告要求的某些豁免，包括但不限於，不需要遵守薩班斯-奧克斯利法案第404條的審計師認證要求，在我們的定期報告和委託書中減少了關於高管薪酬的披露義務，以及免除了就高管薪酬進行非約束性諮詢投票的要求，以及免除股東批准之前沒有的任何黃金降落傘付款的要求。我們無法預測投資者是否會因為我們依賴這些豁免而發現我們的普通股吸引力下降。如果一些投資者因此發現我們的普通股吸引力下降，我們的普通股交易市場可能會變得不那麼活躍，我們的股價可能會更加波動。我們將利用這些報告豁免，直到我們不再是一家“新興成長型公司”。我們將一直是一家“新興成長型公司”，直到(I)本財年總收入達到或超過10.7億美元的最後一天，(Ii)2023年的最後一天，(Iii)我們在過去三年中發行了超過10億美元的不可轉換債券，或(Iv)根據美國證券交易委員會(SEC)的規定，我們被視為大型加速申報公司之日。
作為一家上市公司，我們的運營成本將繼續增加，我們的管理層將需要投入大量時間來實施新的合規舉措和公司治理實踐。
作為一家上市公司，我們產生了與最近採用的公司治理要求相關的成本，包括美國證券交易委員會(SEC)和納斯達克股票市場有限責任公司(Nasdaq Stock Market LLC，簡稱Nasdaq)的要求。這些規章制度增加了我們的法律和財務合規成本，並使一些活動變得更加耗時和昂貴。這些規則和規定也使我們更難和更昂貴地獲得董事和高級管理人員責任保險，我們可能被要求接受降低的保單限額和承保範圍，或者產生更高的成本，以獲得與我們作為私人公司獲得的相同或類似的保險。因此，我們可能更難吸引和留住合資格的人士加入我們的董事會或擔任行政總裁。我們目前正在評估和監測與這些規則有關的發展，我們不能預測或估計我們可能產生的額外成本或這些成本的時間。
當我們不再是一家“新興成長型公司”，當我們的獨立註冊會計師事務所被要求對我們的財務報告進行內部控制評估時，我們遵守薩班斯-奧克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)第404條的成本將相應增加。此外，如果我們不能及時遵守適用於我們的第404條的要求，或者如果我們或我們的獨立註冊會計師事務所發現我們在財務報告的內部控制方面存在被認為是重大弱點的缺陷，我們的股票的市場價格可能會下跌，我們可能會受到SEC或其他監管機構的制裁或調查，這將需要額外的財務和管理資源。
我們的章程文件和特拉華州法律中的反收購條款可能會使收購我們變得困難，限制我們的股東更換或撤換我們目前管理層的嘗試，並對我們的股價產生不利影響。
我們修訂和重述的公司註冊證書以及修訂和重述的章程的條款可能會延遲或阻止涉及我們控制權或管理層實際或潛在變化的交易，包括股東可能因其股票獲得溢價的交易，或者我們的股東可能認為符合其最佳利益的交易。因此，這些規定可能會對我們的股票價格產生不利影響。除其他事項外，公司註冊證書和章程：
|
|
● |
允許董事會發行最多1000萬股優先股，以及他們可能指定的任何權利、優惠和特權； |
|
|
● |
規定只有經本公司董事會決議方可更改授權董事人數； |
|
|
● |
規定除法律另有規定外，所有空缺，包括新設的董事職位，均可由當時在任董事的過半數贊成票填補，即使不足法定人數； |
|
|
● |
要求我們的股東採取的任何行動必須在正式召開的股東年會或特別會議上進行，不得經書面同意； |
|
|
● |
創建一個交錯的董事會，這樣我們董事會的所有成員都不是一次選舉產生的； |
|
|
● |
允許發行我們股本的授權但未發行的股票，而不需要我們的股東進一步投票或採取任何行動；以及 |
|
|
● |
規定提名董事會成員或提出可在股東大會上採取行動的事項的事先通知要求。 |
此外，由於我們是在特拉華州註冊成立的，我們受特拉華州通用公司法(DGCL)第203節的規定管轄，該條款一般禁止特拉華州公司在股東獲得我們15%的股權之日起三年內與持有我們流通股15%以上的任何股東進行廣泛的業務合併。
董事會在任何時候選擇的我們的授權優先股的條款可能會減少可供分配給我們普通股持有人的收益和資產金額，或者對我們普通股持有人的權利和權力(包括投票權)產生不利影響，而不需要股東進一步投票或採取任何行動。因此，我們普通股持有者的權利將受到我們未來可能發行的任何優先股持有者的權利的制約，並可能受到不利影響，這可能會降低我們普通股的市場價格。
我們的公司註冊證書或公司章程或特拉華州公司法中任何具有延遲或阻止控制權變更的條款都可能限制我們的股東獲得普通股溢價的機會，還可能影響投資者願意為我們的普通股支付的價格。
我們修改和重述的公司註冊證書，經修訂後，指定特拉華州衡平法院為我們股東可能發起的某些類型的訴訟和訴訟的唯一和獨家論壇，這可能會限制我們的股東在與我們或我們的董事、高級管理人員或其他員工的糾紛中獲得有利的司法論壇的能力。
我們經修訂和重述的公司註冊證書規定，在法律允許的最大範圍內，特拉華州衡平法院將是以下情況的唯一和獨家法庭：(I)代表我們提起的任何派生訴訟或法律程序；(Ii)任何聲稱我們的任何董事或高級職員違反對我們或我們股東的受信責任的訴訟；(Iii)根據DGCL、我們的修訂和重述公司註冊證書的任何規定對我們提出索賠的任何訴訟；(Iii)根據DGCL、我們的修訂和重述的公司註冊證書的任何規定而產生的任何針對我們的索賠的訴訟；(Iii)根據DGCL、我們的修訂和重述的公司註冊證書的任何規定而產生的任何針對我們的索賠的訴訟。或(D)提出受內政原則管限的針對我們的申索的任何訴訟；提供也就是説，這一規定不適用於為執行證券法或交易法產生的義務或責任而提起的訴訟。此外，我們修訂和重述的法律將美國聯邦地區法院指定為解決根據《證券法》提出的訴訟理由的任何投訴的獨家論壇。任何購買或以其他方式獲得本公司股本股份權益的個人或實體均被視為已收到上述規定的通知並同意上述規定。這種法院條款的選擇可能會限制股東在司法法院提出其認為更有利於與我們或我們的董事或高級管理人員發生糾紛的索賠的能力，這可能會阻止針對我們和我們的董事或高級管理人員的此類訴訟。或者，如果法院發現這一選擇的法院條款不適用於一種或多種特定類型的訴訟或訴訟，我們可能會產生與在其他司法管轄區解決此類事項相關的額外費用，這可能會對我們的業務、財務狀況、前景或運營結果產生不利影響。
由於我們預計在可預見的將來不會為我們的普通股支付任何現金股息，資本增值(如果有的話)將是您唯一的收益來源。
我們從未宣佈或支付過股權證券的現金股息。我們目前打算保留我們未來的所有收益(如果有的話)，為我們業務的增長和發展提供資金。此外，我們與PWB現有的A&R LSA條款禁止我們支付股息，未來任何債務協議的條款也可能阻止我們支付股息。因此，在可預見的未來，我們股權證券的資本增值(如果有的話)可能是您唯一的收益來源。
項目6.展品
本表格10-Q季度報告中所列的展品均作為本季度報告的一部分(如表10-Q所述)存檔或提供(如其中所述)。
展品索引
| 證物編號： |
|
公文 |
|
|
|
|
|
|
| 2.1 |
|
合併協議和計劃，日期為六月2020年29日，由Liqudia Technologies，Inc.，RareGen，LLC，Liqudia Corporation，Gemini Merger Sub I，Inc.，Gemini Merger Sub II，LLC和PBM RG Holdings，LLC(通過參考Liqudia Corporation於2020年8月5日提交給證券交易委員會的表格S-4的註冊聲明的附件2.1併入本文)，以及其中的Liqudia Technologies，Inc.，RareGen，LLC，Liqudia Corporation，Gemini Merge Sub I，Inc.，Gemini Merge Sub II，LLC和PBM RG Holdings，LLC。 |
|
|
|
|
|
|
| 2.2 |
|
Liqudia Technologies，Inc.、RareGen，LLC、Liqudia Corporation、Gemini Merge Sub I，Inc.、Gemini Merger Sub II，LLC和PBM RG Holdings，LLC之間於2020年8月3日簽署的對協議和合並計劃的有限豁免和修改(本文引用Liqudia Corporation於2020年8月5日提交給證券交易委員會的S-4表格註冊聲明附件2.2)。 |
|
|
|
|
|
|
| 10.1 |
|
Liqudia Corporation、Gemini Merge Sub I，Inc.、Gemini Merge Sub II，LLC、Liqudia Technologies，Inc.和Pacific Western Bank之間的修訂和重新簽署的貸款和擔保協議的聯合和第二修正案，自2020年7月3日起生效(本文通過引用Liqudia公司於2020年8月5日提交給證券交易委員會的S-4表格註冊聲明附件10.17而併入)。 |
|
| 10.2 |
Liqudia Technologies，Inc.和Arktoros，LLC之間的諮詢協議，日期為2020年8月20日(本文引用Liqudia Technologies，Inc.於2020年8月20日提交給證券交易委員會的8-K表格當前報告的附件10.1)。 |
||
| 31.1* |
|
根據《薩班斯-奧克斯利法案》(Sarbanes-Oxley Act)第302節通過的《美國法典》第18編第1350條規定的首席執行官證書。 |
|
|
|
|
|
|
| 31.2* |
|
根據《薩班斯-奧克斯利法案》(Sarbanes-Oxley Act)第302節通過的《美國法典》第18編第1350條對首席財務官的認證。 |
|
|
|
|
|
|
| 32.1** |
|
根據《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過的《美國法典》第18編第1350條規定的首席執行官證書。 |
|
|
|
|
|
|
| 32.2** |
|
根據《薩班斯-奧克斯利法案》第906節通過的《美國法典》第18編第1350條對首席財務官的認證。 |
|
|
|
|
|
|
| 101* |
|
以下材料摘自Liquidia Technologies，Inc.截至2020年9月30日的季度報告Form 10-Q，格式為嵌入式可擴展商業報告語言(IXBRL)，並以電子方式提交：(I)截至2020年9月30日(未經審計)和2019年12月31日的綜合資產負債表；(Ii)截至2020年9月30日和2019年9月30日的三個月和九個月的綜合經營和全面虧損報表(未經審計)；(Iii)截至2019年9月30日和2019年9月30日的綜合資產負債表；(Iii)截至2019年9月30日和2019年9月30日的三個月和九個月的綜合經營和全面虧損報表(Iv)截至2020年及2019年9月30日止九個月的綜合現金流量表(未經審核)及(V)綜合財務報表附註(未經審核)。 |
|
|
|
|
|
|
| 104* |
|
封面交互數據文件(格式為內聯XBRL，包含在附件101中)。 |
|
*在此提交的文件。
**隨函提供。
簽名
根據1934年證券交易法的要求，註冊人已正式促使本報告由正式授權的下列簽名人代表其簽署。
|
|
Liqudia Technologies，Inc. |
|
| 日期：2020年11月6日 |
依據： |
/s/s尼爾·F·福勒(Neal F.Fowler) |
|
|
|
尼爾·F·福勒(Neal F.Fowler) |
|
|
|
首席執行官 |
|
|
Liqudia Technologies，Inc. |
|
| 日期：2020年11月6日 |
依據： |
/s/s史蒂文·巴里赫塔里斯(Steven Bariahtaris) |
|
|
|
史蒂文·巴里赫塔里斯 |
|
|
|
臨時首席財務官 |