BMRN-20200930
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目錄

美國
證券交易委員會
華盛頓特區20549 
______________________________________
形式10-Q 
______________________________________
(馬克一)
☒根據1934年“證券交易法”第13或15(D)節規定的季度報告
關於截至的季度期間2020年9月30日
或
☐根據1934年證券交易所法令第13或15(D)條提交的過渡報告
從開始的過渡期                    至                     .
委託文件編號：000-26727
______________________________________ 
BioMarin製藥公司.
(章程中規定的註冊人的確切姓名)  
______________________________________
特拉華州68-0397820
(州或其他司法管轄區)
公司或組織)		(I.R.S.僱主
識別號碼)
林達羅街770號聖拉斐爾加利福尼亞94901
(主要行政機關地址)(郵政編碼)
 
(415) 506-6700
(登記人的電話號碼包括區號)
______________________________________

根據該法第12(B)條登記的證券：
每一類的名稱交易代碼每間交易所的註冊名稱
普通股，面值0.001美元BMRN納斯達克全球精選市場
______________________________________

用複選標記表示註冊人(1)是否在過去12個月內(或在要求註冊人提交此類報告的較短期限內)提交了1934年《證券交易法》(Securities Exchange Act)第13節或第15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)是否在過去90天內一直遵守此類提交要求。是  ☒*☐
用複選標記表示註冊人是否已在過去12個月內(或在註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T規則第405條(本章232.405節)要求提交的每個互動數據文件。是  ☒*☐
用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司還是新興的成長型公司。請參閲《交易法》第12b-2條規則中對“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小申報公司”和“新興成長型公司”的定義。
大型加速文件服務器☒加速後的文件管理器☐
非加速文件管理器☐規模較小的新聞報道公司☐
新興成長型公司☐
如果是新興成長型公司，用複選標記表示註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據交易法第13(A)條提供的任何新的或修訂的財務會計準則。☐

目錄

用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如交易法第12b-2條所定義)。☐*☒
僅適用於公司發行人：
註明截至最後實際可行日期發行人所屬的每一類普通股的流通股數量：181,529,667普通股，票面價值0.001美元，截至2020年10月23日已發行。


目錄

生物馬林製藥公司(BioMarin Pharmics Inc.)
目錄
頁
第一部分：
財務信息
4
第1項
財務報表
4
截至2020年9月30日(未經審計)和2019年12月31日的簡明合併資產負債表
4
截至2020年9月30日和2019年9月30日的三個月和九個月的簡明綜合全面收益(虧損)報表(未經審計)
5
截至2020年9月30日和2019年9月30日的三個月和九個月的股東權益簡明合併報表(未經審計)
6
截至2020年和2019年9月30日的9個月簡明合併現金流量表(未經審計)
7
簡明合併財務報表附註(未經審計)
8
第二項。
管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析
28
項目3.
關於市場風險的定量和定性披露
43
項目4.
管制和程序
43
第二部分。
其他信息
44
第1項
法律程序
44
第1A項
危險因素
44
第二項。
未登記的股權證券銷售和收益的使用
73
項目3.
高級證券違約
73
項目4.
礦場安全資料披露
73
第五項。
其他資料
73
第6項
陳列品
74
簽名
76

2
目錄

除非上下文另有説明，否則本季度報告中提及的“BioMarin”、“公司”、“我們”、“我們”和“我們”指的是BioMarin製藥公司及其全資子公司。
生物馬林®、布賴努拉(Brineura)®、Kuvan®，Naglazyme®，Palynziq®和維米齊姆®是我們的註冊商標。阿杜拉齊姆®是BioMarin/Genzyme LLC的註冊商標。本報告中出現的所有其他品牌和服務標誌、商標和其他商標名均為其各自所有者的財產。
前瞻性陳述
這份Form 10-Q季度報告包含證券法定義的“前瞻性陳述”。這些陳述中的許多都可以通過使用諸如“相信”、“預期”、“打算”、“預期”、“計劃”、“可能”、“將”、“可能”、“將”、“計劃”、“繼續”、“估計”、“潛在”、“機會”等術語或這些術語的否定版本以及其他類似表述來識別。我們的實際結果或經驗可能與前瞻性陳述大不相同。可能導致或促成這些差異的因素包括本Form 10-Q季度報告第II部分第1A項中討論的風險因素，以及本Form 10-Q季度報告和我們於2020年2月27日提交給美國證券交易委員會(SEC)的截至2019年12月31日的Form 10-K年度報告中提供的其他信息。在做出投資決定之前，你應該仔細考慮這些信息。
你不應該過分依賴這些類型的前瞻性陳述，它們只説明瞭它們作出之日的情況。這些前瞻性陳述是基於公司管理層的信念和假設，基於管理層目前掌握的信息，應該與公司未來可能發佈的任何書面或口頭前瞻性陳述以及公司已經和可能做出的其他警示聲明聯繫起來考慮。除法律另有要求外，公司沒有義務在完成本10-Q表格季度報告的提交後公開發布對這些前瞻性陳述的任何修訂，以反映後來發生的事件或情況或意外事件的發生。
對公司財務狀況和經營結果的討論應與公司的簡明綜合財務報表及其相關附註一起閲讀，這些報表包括在本季度報告中的10-Q表格。
3

第一部分財務信息
項目1.編制財務報表
生物馬林製藥公司(BioMarin Pharmics Inc.)
壓縮合並資產負債表
2020年9月30日和2019年12月31日
(單位為千，份額除外)
九月三十日，
2020
十二月三十一號，
2019 (1)
資產(未經審計) 
流動資產：
現金和現金等價物$1,015,675 $437,446 
短期投資489,998 316,361 
應收帳款，淨額411,712 377,404 
盤存700,847 680,275 
其他流動資產120,747 130,657 
流動資產總額2,738,979 1,942,143 
非流動資產：
長期投資265,122 411,978 
財產、廠房和設備、淨值1,015,062 1,010,868 
無形資產，淨額427,172 456,580 
商譽196,199 197,039 
遞延税項資產1,396,547 549,422 
其他資產119,009 122,009 
總資產$6,158,090 $4,690,039 
負債和股東權益
流動負債：
應付賬款和應計負債$480,403 $570,621 
短期可轉換債，淨額374,290 361,882 
流動負債總額854,693 932,503 
非流動負債：
長期可轉換債務，淨額1,074,164 486,238 
長期或有對價54,103 50,793 
其他長期負債121,237 98,124 
總負債2,104,197 1,567,658 
股東權益：
普通股，$0.001面值：500,000,000授權股份；181,492,344和179,838,114分別發行和發行的股票。
181 180 
額外實收資本4,937,791 4,832,707 
非合格遞延薪酬計劃(NQDC)持有的公司普通股
(10,756)(9,961)
累計其他綜合收入10,385 20,164 
累積赤字(883,708)(1,720,709)
股東權益總額4,053,893 3,122,381 
總負債和股東權益$6,158,090 $4,690,039 
(1)2019年12月31日的餘額來自公司於2020年2月27日提交給美國證券交易委員會的截至2019年12月31日的年度報告Form 10-K中包含的經審計的綜合財務報表。
附註是這些簡明綜合財務報表的組成部分。
4

生物馬林製藥公司(BioMarin Pharmics Inc.)
簡明綜合全面收益表(虧損)
截至2020年和2019年9月30日的三個月和九個月
(以千為單位，每股金額除外)
(未經審計)
 
三個月
九月三十日，		截至9個月
九月三十日，
 
2020201920202019
收入：
 
產品淨收入$460,741 $450,900 $1,368,816 $1,224,458 
特許權使用費和其他收入16,043 10,197 39,522 25,147 
總收入476,784 461,097 1,408,338 1,249,605 
運營費用：
銷售成本188,793 96,949 398,134 263,567 
研究與發展147,053 172,963 471,449 542,195 
銷售、一般和行政179,450 170,112 542,157 493,024 
無形資產攤銷和或有對價17,429 17,063 48,018 57,114 
出售非金融資產的收益— — (59,495)(15,000)
業務費用共計532,725 457,087 1,400,263 1,340,900 
營業收入(虧損)(55,941)4,010 8,075 (91,295)
BioMarin/Genzyme LLC損失的股權(921)(551)(1,077)(780)
利息收入4,004 5,340 13,539 17,537 
利息支出(9,597)(2,937)(24,560)(16,530)
其他收入，淨額1,239 3,960 1,886 6,038 
所得税前收入(虧損)(61,216)9,822 (2,137)(85,030)
受益於所得税(846,019)(45,214)(839,138)(46,158)
淨收益(虧損)$784,803 $55,036 $837,001 $(38,872)
每股基本淨收益(虧損)$4.33 $0.31 $4.63 $(0.22)
稀釋後每股淨收益(虧損)$4.01 $0.30 $4.39 $(0.22)
加權平均已發行普通股，基本股181,142 179,289 180,592 178,873 
加權平均已發行普通股，稀釋後197,674 185,924 194,959 178,873 
綜合收益(虧損)$765,138 $74,600 $827,222 $(7,140)
 
附註是這些簡明綜合財務報表的組成部分。
5

生物馬林製藥公司(BioMarin Pharmics Inc.)
股東權益簡明合併報表
截至2020年和2019年9月30日的三個月和九個月
(單位：千)
(未經審計)
三個月
九月三十日，		截至9個月
九月三十日，
 2020201920202019
普通股股份，期初餘額(1)
181,148 179,433 179,838 178,253 
股權激勵計劃下的發行344 171 2,172 1,351 
普通股回購— — (518)— 
普通股股份，期末餘額181,492 179,604 181,492 179,604 
股東權益總額、期初餘額 (1)
$3,236,679 $2,960,954 $3,122,381 $2,967,940 
普通股：
期初餘額 (1)
181 179 180 178 
股權激勵計劃下的發行(扣除税收)— 1 1 2 
期末餘額181 180 181 180 
額外實收資本：
期初餘額(1)
4,885,637 4,744,316 4,832,707 4,669,926 
股權激勵計劃下的發行(扣除税收)7,319 (1,294)17,601 (19,183)
以股票為基礎的薪酬44,757 40,144 136,688 122,212 
普通股回購— — (50,000)— 
NQDC持有的普通股78 (250)795 (692)
NQDC計劃變更對會計的影響— — — 10,653 
期末餘額
4,937,791 4,782,916 4,937,791 4,782,916 
庫存股：
期初餘額(1)
— — — — 
購買庫存股— — (50,000)— 
庫存股報廢— — 50,000 — 
期末餘額— — — — 
NQDC持有的公司普通股：
期初餘額(1)
(10,678)(10,211)(9,961)(13,301)
NQDC持有的普通股(78)250 (795)692 
NQDC計劃變更對會計的影響— — — 2,648 
期末餘額(10,756)(9,961)(10,756)(9,961)
累計其他綜合收益：
期初餘額(1)
30,050 17,439 20,164 5,271 
其他綜合收益(虧損)(19,665)19,564 (9,779)31,732 
期末餘額10,385 37,003 10,385 37,003 
累計赤字：
期初餘額(1)
(1,668,511)(1,790,769)(1,720,709)(1,694,134)
會計原則變更的影響— — — (2,727)
淨收益(虧損)784,803 55,036 837,001 (38,872)
期末餘額(883,708)(1,735,733)(883,708)(1,735,733)
股東權益總額、期末餘額
$4,053,893 $3,074,405 $4,053,893 $3,074,405 
(1)這九個月的期初餘額來自公司分別於2020年2月27日提交給證券交易委員會的Form 10-K年度報告(截至2019年12月31日和2018年12月31日)中包括的經審計的綜合財務報表。
附註是這些簡明綜合財務報表的組成部分。 
6

生物馬林製藥公司(BioMarin Pharmics Inc.)
簡明合併現金流量表
截至2020年和2019年9月30日的9個月
(單位：千)
(未經審計)
截至9月30日的9個月，
20202019
來自經營活動的現金流：
淨收益(虧損)$837,001 $(38,872)
對淨虧損與經營活動中使用的現金淨額進行調整：
折舊攤銷77,814 79,510 
非現金利息支出14,766 9,395 
*攤銷投資溢價(增加折扣)175 (1,897)
以股票為基礎的薪酬142,125 121,763 
出售非金融資產的收益(59,495)(15,000)
存貨核銷，扣除股票薪酬後的淨額75,609 — 
遞延所得税(854,199)(59,780)
未實現匯兑損失9,082 784 
或有對價公允價值的非現金變動1,352 5,646 
其他388 (18)
營業資產和負債變動情況：
應收帳款，淨額(32,915)(61,803)
盤存(73,310)(52,571)
其他流動資產32,848 (13,259)
其他資產(5,543)(7,112)
應付賬款和應計負債(76,174)21,747 
其他長期負債9,225 2,386 
經營活動提供(用於)的現金淨額98,749 (9,081)
投資活動的現金流：
購置物業、廠房及設備(83,286)(94,241)
投資的到期日和銷售345,224 635,678 
購買可供出售的證券(369,942)(528,497)
出售非金融資產所得收益67,159 15,000 
購買無形資產(14,369)(8,323)
可轉換票據投資(8,709)— 
其他(725)(1,747)
投資活動提供(用於)的現金淨額(64,648)17,870 
融資活動的現金流：
行使股權激勵計劃獎勵的收益60,268 21,768 
與股權獎勵的淨股份結算相關的已支付税款(42,667)(40,951)
支付或有收購對價— (57,508)
普通股回購(50,000)— 
可轉換高級次級票據發行所得款項，淨額585,752 — 
融資租賃本金償還(6,080)(2,025)
融資活動提供(用於)的現金淨額547,273 (78,716)
匯率變動對現金的影響(3,145)(835)
現金及現金等價物淨增(減)額578,229 (70,762)
現金和現金等價物：
期初$437,446 $493,982 
期末$1,015,675 $423,220 
補充現金流披露：
繳納所得税的現金$4,355 $6,088 
支付利息的現金$5,615 $5,777 
非現金投資和融資活動的補充現金流披露：
與固定資產有關的應付賬款和應計負債減少$(13,281)$(5,801)
與無形資產相關的應收賬款和應計負債增加(減少)$(3,043)$2,053 
附註是這些簡明綜合財務報表的組成部分。
7
目錄
生物馬林製藥公司(BioMarin Pharmics Inc.)
簡明合併財務報表附註
(除每股金額或另有披露外，以數千美元計算)

(1) 業務性質
BioMarin製藥公司(本公司)是一家全球性生物技術公司，為患有嚴重和危及生命的罕見疾病和醫療條件的人開發和銷售創新療法。該公司為疾病和狀況挑選候選產品，這些產品代表着重大的未得到滿足的醫療需求，對生物學有很好的瞭解，並有機會率先推向市場，或提供比現有產品更大的好處。該公司的產品組合包括幾種商業療法以及多種臨牀和臨牀前候選產品。
該公司預計將繼續主要通過其目前的現金、現金等價物和投資，以及通過債務或股票發行收益、商業借款或通過與公司合作伙伴的合作協議，為未來超出其經營活動的現金需求提供資金。如果該公司選擇大幅增加其在開發項目上的支出，大大超過當前的長期計劃，或者簽訂潛在的許可證或以其他方式收購補充技術、產品或公司，該公司可能需要額外的資本。

(2) 陳述的基礎
隨附的簡明合併財務報表是根據美國(美國)本公司遵守公認會計原則(美國公認會計原則)和美國證券交易委員會關於Form 10-Q季度報告的規則和規定，並不包括美國GAAP要求的完整財務報表所需的所有信息和附註披露，儘管該公司相信此處披露的信息足以確保所提供的信息不具誤導性。因此，簡明綜合財務報表應與公司年度報告Form 10-K中包含的截至2019年12月31日的綜合財務報表及其附註一併閲讀。截至2020年9月30日的三個月和九個月的運營結果不一定表明截至2020年12月31日的財年或任何其他時期可能預期的結果。
2020年1月1日，公司通過了財務會計準則委員會(FASB)會計準則更新(ASU)第2016-13號。金融工具.信用損失：金融工具信用損失的測量(ASU 2016-13)，經修正，採用修改後的回溯法。該標準修訂了按攤餘成本計量金融資產信貸損失的指導意見，用預期損失模型取代了已發生損失模型。這一新標準還要求，與可供出售債務證券相關的信貸損失應通過淨收入計入撥備，而不是通過減少當前非臨時性減值模式下的賬面金額來計入。從2020年1月1日開始的報告期的結果在ASU 2016-13年度中公佈，採用這一標準對公司的財務報表沒有影響。
美國公認會計原則(GAAP)要求管理層做出影響簡明綜合財務報表和附帶披露中報告金額的估計和假設。雖然這些估計是基於管理層對當前事件和公司未來可能採取的行動的最充分了解，但實際結果可能與這些估計不同。簡明綜合財務報表反映管理層認為為公平列報這些中期業績所必需的正常、經常性的所有調整。新型冠狀病毒病(簡稱新冠肺炎)疫情對公司業務、經營業績和財務狀況(包括收入、費用、儲備和津貼、製造、臨牀試驗和研發成本)的直接或間接影響程度將取決於目前高度不確定的未來發展。隨着事件的不斷髮展和獲得更多信息，該公司的估計在未來可能會發生重大變化。
管理層對本公司截至本季度報告10-Q表格提交之日的活動進行了評估，並得出結論，除了附註12中討論的我們的可轉換債務的到期日和結算日外-債款在提交本10-Q季度報告之前的資產負債表日期之後，沒有後續事件或交易需要在簡明合併財務報表中確認或披露。

(3) 重要會計政策摘要
截至2020年9月30日止九個月內，本公司的重大會計政策與附註3所披露的重大會計政策相比並無重大變動-重大會計政策包括在公司截至2019年12月31日的Form 10-K年度報告中。

8
目錄
生物馬林製藥公司(BioMarin Pharmics Inc.)
簡明合併財務報表附註-(續)
(除每股金額或另有披露外，以數千美元計算)
(4) 最近的會計聲明
除注2所述外-陳述的基礎於截至2020年9月30日止九個月內，本公司並無採納新的會計聲明或財務會計準則委員會發布新的會計聲明，而本公司於截至2019年12月31日止年度的10-K表格年報附註4所載的近期會計聲明則屬本公司認為對本公司有重大或潛在意義的會計聲明。


(5) 金融工具
所有有價證券在2020年9月30日和2019年12月31日被歸類為可供出售證券。
下表按重要投資類別顯示了公司每個時期的現金、現金等價物和可供出售證券：
2020年9月30日
攤銷成本毛
未實現
收益		毛
未實現
損失		合計公允價值現金和現金等價物
短期
適銷對路
有價證券(1)
長期
適銷對路
有價證券(2)
1級：
現金$378,705 $— $— $378,705 $378,705 $— $— 
第2級：
貨幣市場工具557,006 — — 557,006 557,006 — — 
公司債務證券435,954 4,558 (14)440,498 — 280,000 160,498 
美國政府機構證券361,336 2,182 (1)363,517 79,964 199,559 83,994 
資產支持證券23,430 129 — 23,559 — 3,639 19,920 
商業票據6,800 — — 6,800 — 6,800 — 
外國和其他國家549 161 — 710 — — 710 
小計1,385,075 7,030 (15)1,392,090 636,970 489,998 265,122 
總計$1,763,780 $7,030 $(15)$1,770,795 $1,015,675 $489,998 $265,122 


2019年12月31日
攤銷成本毛
未實現
收益		毛
未實現
損失		合計公允價值現金和現金等價物
短期
適銷對路
有價證券(1)
長期
適銷對路
有價證券 (2)
1級：
現金$259,347 $— $— $259,347 $259,347 $— $— 
第2級：
貨幣市場工具173,100 — — 173,100 173,100 — — 
公司債務證券518,523 3,575 (12)522,086 — 233,294 288,792 
美國政府機構證券209,633 993 (67)210,559 4,999 83,067 122,493 
外國和其他國家549 145 (1)693 — — 693 
小計901,805 4,713 (80)906,438 178,099 316,361 411,978 
總計$1,161,152 $4,713 $(80)$1,165,785 $437,446 $316,361 $411,978 
(1)確保本公司短期有價證券於年內到期一年或者更少。
9
目錄
生物馬林製藥公司(BioMarin Pharmics Inc.)
簡明合併財務報表附註-(續)
(除每股金額或另有披露外，以數千美元計算)
(2)確保本公司的長期有價證券在一和五年.
截至2020年9月30日，本公司有能力和意圖持有所有處於未實現虧損狀態的投資，直至到期。公司在確定公允價值相對於賬面價值的下降與信用損失無關時，考慮了其持有證券直至攤銷成本基礎收回的意圖和能力、公允價值低於攤餘成本基礎的程度、具體與證券行業和地理位置、支付結構和歷史以及評級變化(如有)相關的條件。
本公司擁有三對非流通股權證券的投資，使用不可觀察到的估值投入，在非經常性基礎上重新計量，統稱為戰略投資。截至2020年9月30日和2019年12月31日，公司戰略投資的公允價值為8.0百萬美元和$6.2分別為百萬美元。這些投資記錄在公司簡明綜合資產負債表的其他資產中。

(6) 商譽和無形資產
無形資產包括以下內容：
九月三十日，
2020		十二月三十一號，
2019
無形資產：
有限壽命無形資產$638,468 $652,734 
累計攤銷(211,296)(196,154)
賬面淨值$427,172 $456,580 
2020年1月，公司完成了將公司用於治療Lambert-Eaton肌無力綜合徵的商用產品Firdapse的全球權利出售給第三方，以換取一次性現金支付#美元。67.2300萬美元，外加剩餘的特許權使用費。根據協議條款，公司同意在交易完成後向第三方買家提供某些過渡服務，例如客户銷售和支持，期限最長為12個月。在2020年第一季度，公司確認税前淨收益為$59.52000萬美元與出售Firdapse知識產權(IP)和現有庫存有關。此外，該公司還確認了一筆$0.8減少了100萬美元的商譽，並處置了$32.23.6億美元的無形資產，包括相關的累計攤銷31.61000萬美元，這是出售Firdapse的結果。
在2019年第二季度，該公司錄得15.0銷售無形資產的收益，在綜合全面收益(虧損)表中的非金融資產銷售收益中報告，這是由於第三方實現了與以前出售的無形資產相關的商業銷售里程碑。

10
目錄
生物馬林製藥公司(BioMarin Pharmics Inc.)
簡明合併財務報表附註-(續)
(除每股金額或另有披露外，以數千美元計算)
(7) 財產、廠房和設備
財產、廠房和設備，淨值如下：
九月三十日，
2020		十二月三十一號，
2019
建築和改善$756,479 $725,906 
製造和實驗室設備402,357 366,951 
計算機硬件和軟件187,722 167,554 
土地90,418 90,418 
租賃權的改進52,479 51,324 
傢俱和設備39,360 38,569 
土地改良7,349 7,349 
在建工程92,581 111,897 
1,628,745 1,559,968 
累計折舊(613,683)(549,100)
財產、廠房和設備合計，淨額$1,015,062 $1,010,868 
在建餘額主要包括與該公司在加利福尼亞州馬林縣和愛爾蘭尚巴利設施的重大在建項目有關的成本。

三個月
九月三十日，		截至9個月
九月三十日，
2020201920202019
折舊費$22,187 $24,238 $65,749 $67,206 
計入存貨的折舊$10,883 $9,807 $34,053 $24,894 


11
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生物馬林製藥公司(BioMarin Pharmics Inc.)
未經審計的簡明合併財務報表附註
(除每股金額或另有披露外，以數千美元計算)
(8) 補充資產負債表信息
庫存包括以下內容：
九月三十日，
2020		十二月三十一號，
2019
原料$73,857 $74,442 
在製品296,685 349,978 
成品330,305 255,855 
總庫存$700,847 $680,275 
Valoctocogene roxparvovec是一種用於治療嚴重血友病A的研究用基因療法產品候選產品。在valoctocogene roxparvovec庫存可以商業化銷售之前，該公司必須獲得相關監管機構的市場批准。自2019年第二季度開始，本公司相信，與最終監管機構批准valoctocogene roxparvovec用於商業銷售相關的重大不確定性已大幅減少，並計入了在庫存中商業生產valoctocogene roxparvovec的製造相關成本。根據當時可獲得的信息，考慮了許多因素，包括藥物開發過程中的狀況、潛在候選產品的關鍵臨牀試驗結果、在提交監管申請之前與相關監管機構開會的結果、歷史經驗、審批過程中的潛在障礙，如產品安全性或有效性，以及商業化和市場趨勢。如果上市申請被拒絕，與生產Valoctocogene roxparvovec的商業生產相關的成本將用於研究和開發(R&D)。
2020年第三季度，該公司出人意料地分別收到了美國食品和藥物管理局(FDA)的完整回覆信和歐洲藥品管理局(EMA)的聯合評估報告，這兩份報告都表明，公司對valoccogene roxparvovec的監管申請不能以目前的形式獲得批准，並要求提供正在進行的第三階段研究的額外安全性和有效性數據。該公司評估了對目前未知的第三階段數據的新要求的影響，並確定由於預期的監管審批延遲，投放前庫存的價值不再能夠收回。因此，該公司將投放前的庫存調整為零，其可變現淨值，並記錄了$81.2截至2020年9月30日的三個月和九個月的銷售成本為100萬美元。
應付賬款和應計負債包括以下內容：
九月三十日，
2020		十二月三十一號，
2019
應付賬款和應計營業費用$218,021 $240,981 
應計薪酬費用137,415 192,467 
應付應計回扣65,999 57,163 
應計應付特許權使用費20,426 30,797 
租賃負債10,930 10,700 
應繳增值税7,222 8,395 
遠期外幣兑換合約7,774 10,448 
遞延收入3,240 13,037 
其他9,376 6,633 
應付賬款和應計負債總額$480,403 $570,621 


12
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生物馬林製藥公司(BioMarin Pharmics Inc.)
簡明合併財務報表附註-(續)
(除每股金額或另有披露外，以數千美元計算)
(9) 公允價值計量
本公司按照附註3所述政策，按公允價值計量若干金融資產和負債-重大會計政策包括在公司截至2019年12月31日的Form 10-K年度報告中。
下表為本簡明綜合財務報表中未在其他地方披露的金融資產和負債在公允價值層次內的分類，這些資產和負債於2020年9月30日和2019年12月31日按經常性基礎重新計量，但本公司在附註12中披露的固定利率可轉換債務除外-債款，這裏有不是的截至2020年9月30日或2019年12月31日，使用活躍市場對相同資產(一級)的報價重新計量的金融資產或負債。
2020年9月30日的公允價值計量
重要的和其他的
可觀測
輸入量
(2級)		意義重大
看不見的
輸入量
(第三級)		總計
資產：
其他流動資產：
NQDC計劃資產$1,902 $— $1,902 
其他資產：
NQDC計劃資產17,652 — 17,652 
限制性投資(1)
2,987 — 2,987 
其他資產總額20,639 — 20,639 
總資產$22,541 $— $22,541 
負債：
流動負債：
NQDC計劃責任$1,902 $— $1,902 
其他長期負債：
NQDC計劃責任17,652 — 17,652 
或有對價— 54,103 54,103 
其他長期負債總額17,652 54,103 71,755 
總負債$19,554 $54,103 $73,657 

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生物馬林製藥公司(BioMarin Pharmics Inc.)
簡明合併財務報表附註-(續)
(除每股金額或另有披露外，以數千美元計算)
2019年12月31日的公允價值計量
重要的和其他的
可觀測
輸入量
(2級)		意義重大
看不見的
輸入量
(第三級)		總計
資產：
其他流動資產：
NQDC計劃資產$1,177 $— $1,177 
其他資產：
NQDC計劃資產16,288 — 16,288 
限制性投資(1)
3,168 — 3,168 
其他資產總額19,456 — 19,456 
總資產$20,633 $— $20,633 
負債：
流動負債：
NQDC計劃責任$1,177 $— $1,177 
其他長期負債：
NQDC計劃責任16,288 — 16,288 
或有對價— 50,793 50,793 
其他長期負債總額16,288 50,793 67,081 
總負債$17,465 $50,793 $68,258 
(1)確認於2020年9月30日及2019年12月31日的受限投資確保本公司與若干商業協議相關而取得的不可撤銷備用信用證。
在截至2020年9月30日的3個月至9個月期間，水平之間沒有轉移。下表為或有對價的前滾。
2019年12月31日的或有對價$50,793 
或有對價公允價值變動1,352 
歐元計價或有收購對價的外匯重新計量1,958 
2020年9月30日的或有對價$54,103 
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生物馬林製藥公司(BioMarin Pharmics Inc.)
簡明合併財務報表附註-(續)
(除每股金額或另有披露外，以數千美元計算)
(10) 衍生工具與套期保值策略
該公司使用遠期外幣兑換合約(遠期合約)來對衝因外幣匯率潛在變化而產生的某些經營風險。這種風險敞口是因為該公司的部分預測收入和運營費用是以美元以外的貨幣(主要是歐元)計價的。其中某些遠期合約被指定為對衝工具，到期日最長可達兩年半。該公司還簽訂被認為是經濟套期保值的遠期合約，這些合約不被指定為套期保值工具，到期日不超過三個月。無論是指定的還是非指定的，這些遠期合約都可以防止因產品收入、特許權使用費收入、運營費用以及以美元以外的貨幣指定的資產或負債頭寸而導致的預測外幣現金流價值下降。要接受套期保值會計處理，現金流套期保值必須非常有效地抵消被套期保值交易預期未來現金流的變化。本公司並不持有或發行衍生工具作交易或投機用途。
本公司在其衍生工具上面臨交易對手信用風險。本公司已建立並維持嚴格的交易對手信用準則，並與投資級或更高級別的金融機構簽訂對衝協議，以最大限度地減少本公司面臨潛在違約的風險。根據這些協議，公司不需要質押抵押品。
下表彙總了截至報告所述期間該公司被指定為對衝工具的衍生工具的總名義金額。
外匯合約2020年9月30日2019年12月31日
賣$729,998 $820,546 
購進$163,116 $212,348 
下表彙總了截至報告所述期間，該公司未被指定為對衝工具的衍生工具的名義總金額。
外匯合約2020年9月30日2019年12月31日
賣$41,031 $77,335 
購進$30,031 $30,818 
按公允價值等級分類的公司衍生產品的公允價值賬面金額如下：
資產負債表位置2020年9月30日2019年12月31日
指定為對衝工具的衍生工具：
資產衍生工具-2級(1)
其他流動資產$13,537 $19,584 
其他資產4,621 13,539 
小計$18,158 $33,123 
負債衍生工具--第2級(1)
應收賬款和應計負債$7,704 $8,184 
其他長期債務4,406 5,493 
小計$12,110 $13,677 
未指定為對衝工具的衍生工具：
資產衍生工具-2級(1)
其他流動資產$16 $469 
負債衍生工具--第2級(1)
應收賬款和應計負債$70 $2,264 
衍生品資產總額$18,174 $33,592 
衍生工具負債總額$12,180 $15,941 
(1)有關公允價值計量的額外討論，請參閲附註3-重要會計政策摘要包括在公司截至2019年12月31日的Form 10-K年度報告中。
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生物馬林製藥公司(BioMarin Pharmics Inc.)
簡明合併財務報表附註-(續)
(除每股金額或另有披露外，以數千美元計算)
下表彙總了本公司衍生品損益對其綜合全面收益(損失表)的影響。
三個月
2020年9月30日2019年9月30日
被指定為現金流對衝工具的衍生品現金流套期保值損益
重新分類為收益		現金流套期保值損益
重新分類為收益
報告的淨產品收入$460,741 $2,693 $450,900 $6,196 
報告的運營費用$532,725 $(815)$457,087 $(1,388)
未被指定為對衝工具的衍生工具在收益中確認的收益(虧損)在收益中確認的收益(虧損)
運營費用$4,166 $(1,286)

截至9個月
2020年9月30日2019年9月30日
被指定為現金流對衝工具的衍生品現金流套期保值損益
重新分類為收益		現金流套期保值損益
重新分類為收益
報告的淨產品收入$1,368,816 $17,301 $1,224,458 $11,171 
報告的運營費用$1,400,263 $(4,274)$1,340,900 $(1,885)
未被指定為對衝工具的衍生工具在收益中確認的收益(虧損)在收益中確認的收益(虧損)
運營費用$9,600 $(5,182)
截至2020年9月30日，公司預計將未實現收益重新歸類為$4.8在未來12個月內，預計收入和運營費用交易將從累計其他全面收益(AOCI)轉為收益。有關AOCI餘額的其他討論，請參見附註13-累計其他綜合收益.

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生物馬林製藥公司(BioMarin Pharmics Inc.)
簡明合併財務報表附註-(續)
(除每股金額或另有披露外，以數千美元計算)
(11) 租契
下表顯示了該公司截至2020年9月30日的使用權(ROU)資產和租賃負債： 
租賃分類分類九月三十日，
2020		十二月三十一號，
2019
資產：
操作其他資產$45,764 $49,045 
融資其他資產12,018 10,389 
總ROU資產$57,782 $59,434 
負債：
目前：
操作應付賬款和應計負債$7,813 $7,451 
融資應付賬款和應計負債3,117 3,249 
非當前：
操作其他長期負債40,831 44,092 
融資其他長期負債4,570 6,708 
租賃總負債$56,331 $61,500 
截至2020財年9月30日的租賃負債到期日如下： 
租賃負債到期日操作融資總計
2020年剩餘時間$3,460 $940 $4,400 
20219,908 3,080 12,988 
20229,095 2,375 11,470 
20238,055 1,797 9,852 
20246,253 48 6,301 
此後21,714 20 21,734 
租賃付款總額58,485 8,260 66,745 
減去：利息(9,841)(573)(10,414)
租賃負債現值$48,644 $7,687 $56,331 

與本公司租約項下付款相關的租賃費如下：

三個月
九月三十日，		截至9個月
九月三十日，
租賃費分類2020201920202019
操作(1)
營業費用$3,227 $3,535 $8,953 $9,946 
融資：
攤銷營業費用841 600 2,307 1,811 
利息支出營業費用111 142 352 455 
總租賃成本$4,179 $4,277 $11,612 $12,212 
 (1)成本包括短期租賃和可變租賃成本，這兩項在所列期間均不重要。
下表包括用於計算公司租賃負債現值的加權平均剩餘租賃期限和加權平均貼現率：
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生物馬林製藥公司(BioMarin Pharmics Inc.)
簡明合併財務報表附註-(續)
(除每股金額或另有披露外，以數千美元計算)
其他資料九月三十日，
2020		九月三十日，
2019
加權平均剩餘租期(年)：
經營租賃7.18.0
融資租賃2.84.2
加權平均貼現率：
經營租賃5.1 %5.2 %
融資租賃5.2 %5.4 %
截至2020年9月30日的數據顯示，一經營租賃預計將於2020年第四季度開始。
截至9月30日的9個月，
補充現金流信息20202019
為計量租賃負債所包括的金額支付的現金：
經營活動中使用的現金：
經營租賃$7,007 $5,918 
融資租賃$354 $454 
用於融資活動的現金：
融資租賃$6,080 $2,027 
以租賃義務換取的淨收益資產：
經營租賃$3,299 $9,268 
融資租賃$3,941 $72 
 
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生物馬林製藥公司(BioMarin Pharmics Inc.)
簡明合併財務報表附註-(續)
(除每股金額或另有披露外，以數千美元計算)
(12) 債務
可轉換票據
截至2020年9月30日，該公司擁有不同到期日的未償還固息票據，未貼現本金總額為1美元。1.510億美元(統稱為“票據”)。該批債券為優先附屬可轉換債券，每半年支付一次利息。下表彙總了有關該公司可轉換債券的信息： 
九月三十日，
2020		十二月三十一號，
2019
1.252027年5月到期的高級次級可轉換票據百分比(2027年票據)
$600,000 $— 
未攤銷折扣(12,792)— 
未攤銷遞延發售成本(709)— 
2027年票據，淨額586,499 — 
0.5992024年8月到期的高級次級可轉換票據百分比(2024年票據)
495,000 495,000 
未攤銷折扣(5,470)(6,533)
未攤銷遞延發售成本(1,865)(2,229)
2024年票據，淨額487,665 486,238 
1.502020年10月到期的高級次級可轉換票據百分比(2020年票據)
374,993 374,993 
未攤銷折扣(649)(12,078)
未攤銷遞延發售成本(54)(1,033)
2020年期票據，淨額 (1)
374,290 361,882 
可轉換債務總額(淨額)$1,448,454 $848,120 
固定利率可轉換債券的公允價值(2):
2027年筆記
$590,010 $— 
2024年筆記
517,730 521,839 
2020票據
374,997 405,679 
固定利率可轉換債券公允價值總額$1,482,737 $927,518 
(1)由於2020年債券於2020年10月15日到期，並以現金結算，因此2020年債券在列示的期間內被歸類為流動負債。375.02000萬。不是的由於該公司的股價不超過換股價格$#，因此發行了與和解相關的股票。94.15，以25-日均期間，與發行票據同時進行的封頂催繳交易並未觸發。本公司並無因2020年期票據的清償而產生損益。
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生物馬林製藥公司(BioMarin Pharmics Inc.)
簡明合併財務報表附註-(續)
(除每股金額或另有披露外，以數千美元計算)
(2)確認本公司固息可轉債的公允價值以公開市場交易為基礎，在公允價值等級中被列為一級。有關公允價值計量的其他討論，請參見附註3-重要會計政策摘要包括在公司截至2019年12月31日的Form 10-K年度報告中。
該公司可轉換債務的利息支出包括以下內容： 
三個月
九月三十日，		截至9個月
九月三十日，
2020201920202019
可轉換票據貼現的增加$4,696 $4,005 $13,201 $11,860 
息票利息支出4,255 2,271 9,443 6,681 
債務發行成本攤銷535 508 1,565 1,522 
可轉換債務利息支出總額$9,486 $6,784 $24,209 $20,063 
 
2027年筆記
2020年5月，該公司發行了美元600.0到期日期為2027年5月15日的高級附屬無擔保可轉換票據本金總額為100萬美元。2027年發行的債券按面值向公眾發行，利率為1.25每年的百分比。利息每半年支付一次，從2020年11月15日開始，每半年支付一次現金欠款，分別於每年的5月15日和11月15日支付。根據持有者的選擇，2027年發行的票據可以轉換為公司普通股。2027年債券的初始兑換率為7.27432027年發行的債券，本金每1,000股，換算價約為1,000美元137.47每股，在一定條件下可能會進行調整。在某些公司交易之後，在某些情況下，對於選擇轉換與這些公司交易相關的2027年債券的持有者，公司將增加一些公司普通股的轉換率。只要轉換的2027年債券的金額是1,000美元本金的整數倍，持有人就可以轉換少於該持有人所有2027年債券的數量。此次發行的淨收益為#美元。585.8百萬有關發行2027年債券，本公司較2027年債券錄得折讓$。13.5100萬美元，這筆錢將在2027年債券的有效期內增加並記錄為額外的利息支出。該公司還產生了$0.7數百萬美元的發行成本，這些成本被推遲，將在2027年債券的有效期內攤銷，並記錄為額外的利息支出。
2027年債券是優先附屬無擔保債務，其級別為(I)優先於公司所有現有和未來優先債務的優先償付權，(Ii)與公司現有和未來的優先次級債務同等的償付權，(Iii)優先於公司現有和未來的債務，該債務的償付權明確從屬於票據的償付權，(Vi)實際上從屬於公司現有和未來的有擔保債務，範圍如下：(I)優先受償權：(I)優先於公司現有和未來所有優先債務的優先償還權，(Ii)與公司現有和未來的優先次級債務同等優先，(Iii)優先於公司現有和未來的債務，其償還權明確從屬於票據的償還權，(Vi)實際上從屬於公司現有和未來的有擔保債務，範圍如下及(V)在結構上從屬於所有現有及未來的債務及其他負債，包括貿易應付款項，以及(如本公司並非該等負債的持有人)本公司附屬公司的優先股(如有)。根據管理2027年債券的契約的定義，一旦發生“根本變化”，持有人可以要求本公司以現金回購該持有人的全部或部分2027年債券，回購金額為正在購買的2027年債券本金的100%，外加任何應計和未付利息。
2027年債券的發售和出售以及2027年債券轉換後可發行的公司普通股的股份尚未根據證券法或任何州證券法登記，2027年債券僅向證券法第144A條規定的合格機構買家發售。
見附註13-債款在公司截至2019年12月31日的年度報告Form 10-K中，提供與公司可轉換債務相關的其他信息。
循環信貸安排
2018年10月，本公司簽訂了一項最高可達#美元的無擔保循環信貸安排。200.0百萬美元(2018年信貸安排)。2018年信貸安排包括信用證子安排和Swingline貸款子安排，旨在為持續的營運資金需求和其他一般企業目的提供資金。2018年信貸安排下的借款利息由公司選擇，利率等於(A)LIBOR利率(但如果LIBOR小於零，則在2018年信貸安排中應被視為零)，或LIBOR後續利率，外加以下範圍內的適用保證金：(A)LIBOR利率(根據2018年信貸安排，LIBOR利率小於零則視為零)，或LIBOR後續利率，外加以下範圍內的適用保證金1.00%至1.95年利率，基於公司的淨槓桿率和利息、税項、折舊及攤銷前收益(EBITDA)在最近結束的兩個四個季度的測量期，或(B)基本利率，通常是最優惠貸款利率，外加適用的利潤率，範圍為：(A)基準利率，一般為最優惠貸款利率；(B)基本利率，一般為最優惠貸款利率，外加適用的利潤率，範圍為0.00%至0.95%，基於公司最近兩個截至四個季度的測算期的淨槓桿率和EBITDA。未支取款項的應付承諾費
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簡明合併財務報表附註-(續)
(除每股金額或另有披露外，以數千美元計算)
範圍從0.15%至0.35按公司最近兩個截至四個季度的測算期的淨槓桿率和EBITDA計算的年利率。該公司在信貸安排下的義務由其直接子公司加利福尼亞企業中心收購有限責任公司(California Corporate Center Acquisition LLC)擔保，未來此類義務可能會不時由某些其他重要的國內子公司擔保。2018年信貸安排將於2021年10月19日到期，屆時所有未償還金額都將到期並支付。該公司產生了大約$1.0發行成本為100萬美元，在2018年信貸安排期間攤銷為利息支出。2018年信貸安排包含金融契約，要求公司保持最低利息覆蓋率和最低流動性要求。截至2020年9月30日和2019年12月31日，有不是的2018年信貸安排的到期未償還金額和任何用途。截至2020年9月30日，本公司及其作為擔保人的某些子公司遵守了所有公約。

(13) 累計其他綜合收益
下表彙總了從AOCI重新分類的金額及其對本公司截至2019年9月30日、2020年和2019年9月30日的三個月和九個月的簡明綜合全面收益(虧損)報表的影響。
壓縮合並
全面收益表(損益表)
分類		三個月
九月三十日，		截至9個月
九月三十日，
2020201920202019
現金流套期保值的收益(虧損)：
遠期合約
產品淨收入$2,693 $6,196 $17,301 $11,171 
遠期合約
運營費用(815)(1,388)(4,274)(1,885)
現金流套期保值的總收益(虧損)$1,878 $4,808 $13,027 $9,286 
下表彙總了AOCI各組成部分的累計餘額變化，包括截至2019年9月30日、2020年和2019年9月30日的三個月和九個月的本期其他全面收益(虧損)和從AOCI中重新分類。
截至2020年9月30日的三個月
未實現收益
現金(虧損)
流量限制		未實現收益
(虧損)
可供銷售-可供銷售
債務證券		其他總計
2020年6月30日的AOCI餘額$22,963 $7,087 $— $30,050 
以前的其他綜合收益(虧損)
*重新分類
(16,094)(2,201)— (18,295)
減去：從AOCI重新分類的淨收益(虧損)1,878 — — 1,878 
税收效應— 508 — 508 
當期其他綜合收益(虧損)淨額(17,972)(1,693)— (19,665)
2020年9月30日的AOCI餘額$4,991 $5,394 $— $10,385 

21
目錄
生物馬林製藥公司(BioMarin Pharmics Inc.)
簡明合併財務報表附註-(續)
(除每股金額或另有披露外，以數千美元計算)
截至2019年9月30日的三個月
未實現收益
現金(虧損)
流量限制		未實現收益
(虧損)
可供銷售-可供銷售
債務證券		其他總計
2019年6月30日的AOCI餘額$14,181 $3,271 $(13)$17,439 
以前的其他綜合收益(虧損)
*重新分類		23,973 522 (3)24,492 
減去：從AOCI重新分類的損益4,808 — — 4,808 
税收效應— (120)— (120)
當期其他綜合收益(虧損)淨額19,165 402 (3)19,564 
2019年9月30日的AOCI餘額$33,346 $3,673 $(16)$37,003 


截至2020年9月30日的9個月
未實現收益
現金(虧損)
流量限制		未實現收益
(虧損)
可供銷售-可供銷售
債務證券		其他總計
2019年12月31日的澳元餘額$16,614 $3,565 $(15)$20,164 
以前的其他綜合收益(虧損)
*重新分類		1,404 2,379 15 3,798 
減去：從AOCI重新分類的損益13,027 — 13,027 
税收效應— (550)— (550)
當期其他綜合收益(虧損)淨額(11,623)1,829 15 (9,779)
2020年9月30日的AOCI餘額$4,991 $5,394 $— $10,385 

截至2019年9月30日的9個月
未實現收益
現金(虧損)
流量限制		未實現收益
(虧損)
可供銷售-可供銷售
債務證券		其他總計
2018年12月31日的AOCI餘額$7,201 $(1,917)$(13)$5,271 
以前的其他綜合收益(虧損)
*重新分類		35,431 7,256 (3)42,684 
減去：從AOCI重新分類的損益9,286 — — 9,286 
税收效應— (1,666)— (1,666)
當期其他綜合收益(虧損)淨額26,145 5,590 (3)31,732 
2019年9月30日的AOCI餘額$33,346 $3,673 $(16)$37,003 


(14) 收入、信貸集中度和地理信息
該公司在以下地區運營一業務部門，主要專注於為患有嚴重和危及生命的罕見疾病和醫療條件的人開發創新療法並將其商業化。該公司認為，淨產品收入超過綜合淨產品收入10%的地區存在收入集中風險。如果公司在各自地區的銷售遇到困難，公司的產品淨收入集中在以下地區可能會對公司的收入和經營業績產生重大不利影響。
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目錄
生物馬林製藥公司(BioMarin Pharmics Inc.)
簡明合併財務報表附註-(續)
(除每股金額或另有披露外，以數千美元計算)
下表按地理區域細分了外部客户和協作合作伙伴的總收入。按地理區域劃分的產品淨收入是根據該公司商業產品的患者所在地計算的，Alduazyme除外，它只賣給賽諾菲Genzyme(Genzyme)，後者在世界各地營銷和銷售Alduazyme。Alduazyme公司賺取的收入包括在美國地區，因為交易是與總部設在美國的Genzyme公司進行的。
三個月
九月三十日，		截至9個月
九月三十日，
2020201920202019
按地理區域劃分的總收入：
美國$252,948 $201,874 $729,672 $562,217 
歐洲121,158 125,485 375,453 369,585 
拉丁美洲44,064 83,799 141,852 164,132 
世界其他地區58,614 49,939 161,361 153,671 
總收入$476,784 $461,097 $1,408,338 $1,249,605 

下表按產品分解產品淨收入。 
三個月
九月三十日，		截至9個月
九月三十日，
2020201920202019
按產品劃分的淨產品收入：
維米齊姆$147,891 $163,466 $401,789 $411,953 
庫萬123,993 120,524 368,604 340,771 
Naglazyme76,323 94,408 271,585 279,462 
帕倫齊克46,092 24,142 121,354 55,250 
布倫努拉(Brineura)25,455 19,840 75,223 46,815 
Firdapse— 5,668 1,316 16,262 
公司銷售的產品淨收入總額$419,754 $428,048 $1,239,871 $1,150,513 
Genzyme營銷的Alduazyme淨產品收入40,987 22,852 $128,945 $73,945 
產品淨收入總額$460,741 $450,900 $1,368,816 $1,224,458 
下表列出了基於患者所在地的公司直接銷售產品的產品淨收入總額，以及由Genzyme營銷的Alduazyme的全球銷售額。 
三個月
九月三十日，		截至9個月
九月三十日，
2020201920202019
美國$203,892 $175,127 $582,734 $480,330 
歐洲115,548 121,363 360,718 358,041 
拉丁美洲44,064 83,799 141,852 164,132 
世界其他地區56,250 47,759 154,567 148,010 
公司銷售的產品淨收入總額419,754 428,048 1,239,871 1,150,513 
Genzyme營銷的Alduazyme淨產品收入40,987 22,852 128,945 73,945 
產品淨收入總額$460,741 $450,900 $1,368,816 $1,224,458 
下表説明瞭在本報告所述期間，歸屬於公司最大客户的公司淨產品總收入佔公司總淨產品收入的百分比。
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目錄
生物馬林製藥公司(BioMarin Pharmics Inc.)
簡明合併財務報表附註-(續)
(除每股金額或另有披露外，以數千美元計算)
三個月
九月三十日，		截至9個月
九月三十日，
2020201920202019
客户A16 %16 %15 %17 %
客户B14 %13 %14 %12 %
客户C11 %10 %12 %11 %
客户D1 %12 %3 %6 %
總計42 %51 %44 %46 %

在合併的基礎上，有兩個客户33%和15分別佔2020年9月30日應收賬款餘額的%，而2019年12月31日，當時有兩個客户佔24%和16分別為應收賬款餘額的%。截至2020年9月30日和2019年12月31日，Genzyme的應收賬款餘額包括美元106.5百萬美元和$60.2未開賬單的應收賬款分別為100萬美元，當產品由Genzyme銷售時，這些應收賬款將支付給本公司。該公司不需要客户提供抵押品，但會定期對客户的財務狀況進行信用評估，並在某些情況下要求提前還款。
新冠肺炎的爆發繼續影響着世界各地的經濟和商業。在截至2020年9月30日的三個月和九個月裏，該公司的全球收入來源受到的影響不大，主要表現為需求中斷，如錯過患者輸液和新患者延遲開始治療，公司預計將繼續對2020年剩餘時間和2021財年的財務業績產生影響。這種影響的程度和持續時間非常不確定，也很難預測。該公司正在積極監測和管理其反應，評估對其經營業績和財務狀況以及業務發展的實際和潛在影響，這可能會進一步影響發展、趨勢和預期。見與冠狀病毒大流行影響相關的風險因素，“冠狀病毒或新冠肺炎大流行可能會對我們的業務、經營業績和財務狀況造成實質性的不利影響。”關於新冠肺炎疫情影響的更多詳細信息，請參閲本季度報告第二部分第1a項“風險因素”。
本公司注意到，當前宏觀經濟環境的狀況可能會影響本公司實現其目標的能力。該公司在面臨經濟動盪和疲軟的國家銷售其產品。儘管本公司歷來向某些國家的客户收取應收賬款，但當地經濟和貨幣的持續疲軟或進一步惡化，以及持續的新冠肺炎疫情的影響，可能會導致這些國家的客户延遲付款或無法支付本公司的產品。本公司相信，根據其對該等國家的具體業務環境的分析，以及對該等國家的每個相關賬户的收款預期，與該等國家有關的壞賬撥備(如有)是足夠的。該公司將繼續監測這些情況，並將酌情嘗試調整其業務流程，以減輕其業務面臨的宏觀經濟風險。

(15) 基於股票的薪酬
該公司有股東批准的股權激勵計劃，規定向其員工、高級管理人員和非僱員董事授予基於服務的限制性股票單位(RSU)、基於市場的RSU、基於業績的RSU、股票期權和其他類型的獎勵。包括在公司簡明綜合全面收益(虧損)表中的所有股票補償安排的補償費用如下： 
三個月
九月三十日，		截至9個月
九月三十日，
2020201920202019
銷售成本$10,342 $4,093 $20,381 $12,629 
研究與發展15,705 14,261 45,333 43,037 
銷售、一般和行政24,122 20,819 76,411 66,097 
基於股票的薪酬總費用$50,169 $39,173 $142,125 $121,763 
基於股票的薪酬為$4.9300萬美元和300萬美元14.9在截至2020年9月30日的三個月和九個月裏，600萬美元分別被資本化為庫存。基於股票的薪酬為$5.1百萬美元和$13.2在截至2019年9月30日的三個月和九個月裏，100萬分別被資本化為庫存。資本化的股票薪酬在相關產品出售時被確認為銷售成本。
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生物馬林製藥公司(BioMarin Pharmics Inc.)
簡明合併財務報表附註-(續)
(除每股金額或另有披露外，以數千美元計算)
有市場條件的限制性股票單位獎
2020年3月，薪酬委員會和董事會批准授予126,710將具有基於市場的歸屬條件的RSU(基本TSR-RSU)授予某些高管。這些基本TSR-RSU(如果有的話)在三年期服務期僅在取得相對於納斯達克生物技術指數比較公司的特定總股東回報(TSR)結果的情況下。可賺取的股票數量範圍在0%和200基本TSR-RSU的百分比，最高實現級別為100如果公司的絕對TSR乘數高於50這個百分位數，但公司的TSR乘數在絕對基礎上是負數。該公司利用蒙特卡洛模擬模型確定授予日期的公允價值為#美元。112.12每個基地的TSR-RSU。具有市場條件的獎勵的補償費用在服務期內採用直線法確認，如果不符合市場條件，則不會沖銷。
有業績條件的限制性股票單位獎
2020年3月，薪酬委員會和董事會批准授予63,400具有基於績效的歸屬條件的RSU(基本RSU)和授予日期公允價值為$73.82每個RSU。這一獎勵取決於三年非公認會計準則收入目標的實現情況，以及被授予的RSU(如果有的話)在三年期服務期。該公司在當前長期財務計劃的背景下評估了這一目標，並確定從2020年第一季度開始的會計目的很有可能實現這一目標。可賺取的股票數量範圍在50%和200基本RSU的百分比。
2020年3月，薪酬委員會和董事會批准授予63,400具有基於績效的歸屬條件的RSU(基本RSU)和授予日期公允價值為$73.82每個RSU。這一獎勵取決於三年戰略目標的實現情況，以及被授予的RSU(如果有的話)在一年內按比例授予三年期服務期。該公司根據其候選產品開發流程和計劃的監管活動對這一目標進行了評估，並確定從2020年第一季度開始的會計目的很有可能實現這一目標。可賺取的股票數量範圍在50%和200基本RSU的百分比。

(16) 所得税
2020年第三季度，該公司完成了部分知識產權的實體內轉讓，將部分知識產權轉讓給該公司除美國地區總部所在的愛爾蘭子公司，該子公司擁有重要的製造和商業業務，以更好地將知識產權所有權與業務運營方式相結合。這項交易沒有帶來應税收益，但是，該公司的愛爾蘭子公司在轉讓的知識產權的賬面和税基差額中確認了遞延税項資產。因此，該公司確認了一項遞延税項資產#美元。835.1根據轉讓的知識產權的公允價值，其簡明合併財務報表中的1000萬美元及相關税收優惠。與這些無形資產攤銷有關的税收減免將在未來得到確認，根據愛爾蘭税法，任何未為税收目的而扣除的攤銷將無限期結轉。該公司預計能夠實現本次交易產生的遞延税項資產，截至2020年9月30日尚未計入估值津貼。

(17) 每股普通股淨收益(虧損)
可能發行的普通股包括行使已發行員工股票期權獎勵時可發行的股票、根據公司的員工購股計劃(ESPP)可發行的普通股、未歸屬的RSU、NQDC持有的普通股以及與公司可轉換債務相關的普通股或有發行。
下表列出了普通股基本收益和稀釋後每股收益的計算方法
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生物馬林製藥公司(BioMarin Pharmics Inc.)
簡明合併財務報表附註-(續)
(除每股金額或另有披露外，以數千美元計算)
數千人)：
三個月
九月三十日，		截至9個月
九月三十日，
2020201920202019
分子：
淨收益(虧損)，基本$784,803 $55,036 $837,001 $(38,872)
新增：可轉換票據利息7,070 937 18,333 — 
攤薄後淨收益(虧損)$791,873 $55,973 $855,334 $(38,872)
分母：
加權平均已發行普通股，基本股181,142 179,289 180,592 178,873 
稀釋證券的影響：
購買普通股的選擇權1,731 1,560 1,728 — 
根據2020年發行的票據可發行的普通股3,983 — 3,983 — 
根據2024年發行的票據可發行的普通股3,970 3,970 3,970 — 
根據2027年發行的票據可發行的普通股4,365 — 2,373 — 
未歸屬的RSU1,926 669 1,765 — 
ESPP購買可能發行的普通股346 231 337 — 
NQDC持有的普通股211 205 211 — 
加權平均已發行普通股，稀釋後197,674 185,924 194,959 178,873 
基本每股普通股淨收益(虧損)$4.33 $0.31 4.63 (0.22)
稀釋後每股普通股淨收益(虧損)$4.01 $0.30 4.39 (0.22)
除了包括在上表中的股本工具外，下表還列出了普通股的潛在股份，由於它們是反攤薄的(以千計)，因此不包括在普通股每股攤薄收益的計算中：
截至9月30日的三個月，截至9月30日的9個月，
2020201920202019
購買普通股的選擇權5,172 5,829 5,175 7,388 
根據2020年發行的債券發行的普通股— 3,983 — 3,983 
根據2024年債券發行的普通股— — — 3,970 
未歸屬的RSU2,900 3,360 3,060 4,029 
ESPP購買可能發行的普通股193 222 204 453 
NQDC持有的普通股— — — 205 
潛在可發行股票總數8,265 13,394 8,439 20,028 
於截至2020年及2019年9月30日止三個月及九個月，由於本公司於2020年及2019年9月30日的收市價並未超過換股價格$#，故在計算截至2020年9月30日及2019年9月30日止三個月及九個月的每股攤薄淨收益(虧損)時，未計入受上限催繳交易及根據2020年票據可發行的潛在股份的潛在影響。94.15每股。該公司2020年發行的債券於2020年10月15日到期，並以現金結算。T與2020年債券有關的封頂看漲期權交易的潛在影響，已從截至的稀釋後每股淨收益(虧損)中剔除。2020年9月30日。沒有與2024年債券或2027年債券相關的類似封頂看漲交易。見注12-債款欲瞭解有關該公司2020年債券和2027年債券的更多信息，請訪問以下網址：請參閲附註13-債款請參閲公司截至2019年12月31日的年度報告Form 10-K中的綜合財務報表，瞭解與2024年票據相關的更多信息以及封頂看漲交易的細節。

(18) 承諾和或有事項
偶然事件
本公司在正常業務過程中不時涉及法律訴訟。過程，過程
通過訴訟或其他方式解決問題本質上是不確定的，這些問題的不利解決方案有可能
這些問題可能會對公司、其經營結果、財務狀況或現金流產生不利影響。公司的總經理
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生物馬林製藥公司(BioMarin Pharmics Inc.)
未經審計的簡明合併財務報表附註
(除每股金額或另有披露外，以數千美元計算)
慣例是在提供與法律事務有關的服務時收取律師費，並在損失時承擔責任。
是可能的，也是可以合理評估的。
或有付款
截至2020年9月30日，本公司的或有付款總額約為$622.4在實現某些開發、監管和商業銷售里程碑時，如果它們發生在未來的某些日期之前，則可獲得100萬歐元。其中，$235.0與2020年第二季度從第三方獲得許可的早期開發項目相關的百萬美元，$70.3與從第三方收購Kuvan和Palynziq的某些權利和其他資產有關的百萬美元和#美元236.0與不再開發的項目相關的百萬美元。
截至2020年9月30日，公司共錄得美元54.1濃縮的百萬美元或有負債
合併資產負債表。見注9-公允價值計量請參閲這些簡明綜合財務報表，瞭解有關本公司或有對價公允價值的進一步信息。
其他承諾
在正常業務過程中，本公司簽訂了各種主要與Active有關的公司購買承諾
醫藥成分、某些庫存相關項目以及某些第三方研發服務。截至2020年9月30日，臨牀和上市後服務的此類承諾和其他最低合同義務估計約為美元。150.3百萬

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第二項：上市公司管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析
以下有關我們財務狀況和經營結果的討論應與我們的簡明綜合財務報表及其相關注釋一起閲讀，這些報表包括在本Form 10-Q季度報告中。本討論包含涉及風險和不確定性的前瞻性陳述。在回顧下面的討論時，您應該牢記可能影響我們業務的重大風險和不確定性。特別是，我們鼓勵您審查與冠狀病毒大流行的影響相關的風險因素，“冠狀病毒或新冠肺炎大流行可能對我們的業務、經營業績和財務狀況造成實質性的不利影響。”在本季度報告表格10-Q的第II部分的第1A項“風險因素”中描述的風險因素以及其他風險因素。這些風險和不確定性可能導致實際結果與本報告所載或過去結果和趨勢所暗示的前瞻性陳述中預測的結果大不相同。前瞻性陳述是試圖預測或預期我們的業務、財務狀況或經營結果的未來發展的陳述。請參閲本季度報告10-Q表格開頭標題為“前瞻性陳述”的部分。與本報告中的所有聲明一樣，這些聲明僅説明截至本季度報告的10-Q表格的日期(除非另有説明)，除非法律另有要求，否則我們沒有義務根據未來的發展更新或修改這些聲明。我們的簡明合併財務報表是根據美國(U.S.)國際公認會計原則(美國公認會計原則)，以美元表示。
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管理層對財務狀況和經營成果的討論與分析(續)
(單位：百萬，除非另有披露)
概述
我們是一家全球性的生物技術公司，致力於為患有嚴重疾病的患者開發和商業化創新療法。
以及危及生命的罕見疾病和醫療狀況。我們為代表疾病和狀況的產品選擇候選產品
重大的未得到滿足的醫療需求，對生物學有很好的瞭解，並提供了成為第一個進入市場的機會或提供
與現有產品相比具有顯著優勢。
我們的產品組合包括幾種商業療法以及多種臨牀和臨牀前候選產品。以下是截至2020年9月30日我們的主要商業產品摘要：
主要商業產品指示
美國孤兒藥品排他性
期滿(1)
美國生物學
排他性
期滿 (2)
歐盟孤兒藥品排他性
期滿(1)
Alduazyme(丙二酸酶)
*國會議員I(3)
過期過期過期
油菜籽(Cerliponase Alfa)
*CLN2 (4)
202420292027
苦蔘素(鹽酸腐胺蝶呤)
北京大學 (5)
過期不適用
2020 (6)
納格拉酶(半乳糖苷酶)
*MPS VI (7)
過期過期過期
Palynziq(pegvaliase-pqpz)(8)
北京大學
202520302029
維米津(elosulfaseα)
*MPS IVA (9)
202120262024

(1)請參閲我們於2020年2月27日提交給美國證券交易委員會的截至2019年12月31日的10-K表格年度報告(年度報告)第I部分第1項中的“政府監管-孤兒藥物指定”，以供進一步討論
(2)請參閲年報第一部分第一項的“政府監管-醫療改革”以作進一步討論。
(3)治療粘多糖病I(MPS I)
(4)治療晚期嬰兒神經性蠟樣脂褐素沉積症2型(CLN2)
(5)治療苯丙酮尿症(PKU)
(6)Kuvan是一種小分子療法，已獲得歐盟(EU)的孤兒藥物地位，加上兒科獨家專利，在歐盟的市場獨家經營期為12年，將於2020年12月到期
(7)治療粘多糖病VI(MPS VI)
(8)適用於成年PKU患者
(9)治療粘多糖病IVA型(MPS IVA)
以下是截至2020年9月30日我們正在進行的主要發展計劃的摘要：
主要候選產品
正在開發中		靶子
指示		美國孤兒
名稱		歐盟孤兒
名稱		階段
萬託科基因羅沙帕韋嚴重血友病A是是臨牀3期
蛇牀子素軟骨發育不全是是臨牀3期
BMN 307北大是是臨牀1/2期

與新冠肺炎大流行有關的不確定性
新型冠狀病毒病(新冠肺炎)的爆發繼續影響着世界各地的經濟和商業。在截至2020年9月30日的三個月和九個月裏，我們的全球收入來源受到了適度的影響，主要表現為需求中斷，如錯過患者輸液和新患者延遲開始治療，以及我們的整體業務運營。我們預計新冠肺炎事件將繼續影響我們2020年剩餘時間和2021財年的財務業績。這種影響的程度和持續時間非常不確定，也很難預測。我們正在積極監測和管理我們的反應，評估對我們的經營業績和財務狀況以及業務發展的實際和潛在影響，這可能會進一步影響下文所述的發展、趨勢和預期。見與冠狀病毒大流行影響相關的風險因素，“冠狀病毒或新冠肺炎大流行可能會對我們的業務、經營業績和財務狀況造成實質性的不利影響。”在本文件第II部分第11A項的“風險因素”中描述
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管理層對財務狀況和經營成果的討論與分析(續)
(單位：百萬，除非另有披露)
有關新冠肺炎疫情影響的更多詳細信息，請參閲季度報告。
業務發展
2020年，我們繼續發展我們的商業業務，並推進我們的候選產品線。我們相信，我們的內部研究計劃、收購和合作夥伴關係的結合將使我們能夠繼續為患有嚴重和危及生命的罕見疾病和醫療條件的人開發創新療法並將其商業化。以下是近期主要業務發展的摘要：
繼續重視研究和開發
•Valoctocogene roxparvovec-我們正在與美國食品和藥物管理局(FDA)合作，在2020年8月18日我們對Valoctocogene roxparvovec基因治療嚴重血友病A的生物製品許可證申請(BLA)發出完整回覆信(CRL)後，我們正在與美國食品和藥物管理局(FDA)合作，以期獲得上市批准。FDA建議我們完成第三階段研究，並提交所有研究參與者的兩年隨訪安全性和有效性數據。第三階段研究已於2019年11月全面錄取，並將於2020年11月完成為期一年的隨訪。我們打算在2021年第一季度分享一年的第三階段營收數據。
此外，歐洲藥品管理局(EMA)最近要求134名受試者進行完整的第三階段研究隊列的52周結果，以告知他們的益處-風險評估。為了在EMA監管框架內促進這一提交，我們最近撤回了營銷授權申請(MAA)，並計劃在2021年第二季度重新提交MAA和這些數據。

•2020年第三季度，美國食品藥品監督管理局(EMA)和美國食品藥品監督管理局(FDA)分別批准和接受了Vosoritie的上市申請。人用藥品委員會(CHMP)的意見預計將於2021年下半年在歐洲發佈。針對伏沙利肽的美國新藥申請(NDA)正在接受FDA的標準審查，處方藥使用者費用法案(PDUFA)的目標行動日期為2021年8月20日。Vosoritie是一種研究用的，每天注射一次C型利鈉肽(CNP)的類似物，用於患有軟骨發育不全的兒童，軟骨發育不全是人類最常見的不成比例矮小的形式。伏索瑞肽擁有FDA和EMA的孤兒藥物稱號。

•Palynziq-在2020年10月，我們宣佈FDA批准了我們的補充血乳酸(SBLA)，將Palynziq注射液治療成人PKU的最大允許劑量提高到每天60毫克。此前，每天的最大劑量是40毫克。在PRISM第三階段研究中，19%的研究參與者需要60毫克的劑量才能對Palynziq產生足夠的反應。

•BMN 307--2020年9月，我們宣佈開始對PHEARLESS的參與者進行給藥，這是我們的PKU基因治療候選藥物BMN 307的1/2期研究，已被FDA授予快速通道稱號。所有參與PHEARLESS研究的受試者都將從我們的基因治療製造設施獲得商業規模的產品。2020年1月，FDA和英國藥品和保健產品監管機構分別授予BMN 307研究新藥(IND)地位，並批准了我們的臨牀試驗申請(CTA)。FDA和EMA都已授予BMN 307孤兒藥物地位。
•BMN 331--2020年7月，我們開始研究我們的第三個候選基因治療產品BMN 331，用於治療遺傳性血管性水腫的研究新藥(IND)。
•基因治療生產設施-2020年1月，我們宣佈，我們基因治療設施生產率的顯著提高增加了每年最多10,000名患者的產能，具體取決於劑量和產品組合。
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(單位：百萬，除非另有披露)
財務要聞
我們運營結果的主要組成部分包括：
三個月
九月三十日，		截至9個月
九月三十日，
2020201920202019
總收入$476.8 $461.1 $1,408.3 $1,249.6 
銷售成本$188.8 $96.9 $398.1 $263.6 
研發(R&D)費用$147.1 $173.0 $471.4 $542.2 
銷售、一般和行政(SG&A)費用$179.5 $170.1 $542.2 $493.0 
無形資產攤銷和或有對價$17.4 $17.1 $48.0 $57.1 
出售非金融資產的收益$— $— $(59.5)$(15.0)
所得税撥備(受益於)$(846.0)$(45.2)$(839.1)$(46.2)
淨收益(虧損)$784.8 $55.0 $837.0 $(38.9)
與截至2019年9月30日的三個月相比，截至2020年9月30日的三個月的淨收入出現增長，主要原因如下：

•所得税收益增加8.08億美元，主要是因為我們完成了某些知識產權在實體內的轉讓，轉移到我們的前美國地區總部所在的愛爾蘭子公司，我們擁有重要的製造和商業運營，以便更好地將知識產權所有權與業務運營方式結合起來，根據轉讓的知識產權的公允價值，獲得8.351億美元的税收優惠；以及
•研發費用減少，主要原因是BMN 307的臨牀製造成本降低，以及valoctocogene roxparvovec的臨牀活動支出減少；部分抵消了

•由於收到要求提供更多數據、延長預期監管審批時間表的監管迴應，與上市前valoctocogene roxparvovec庫存儲備有關的8120萬美元庫存費用導致銷售成本增加；以及
•較高的SG&A費用主要與Valoctocogene roxparvovec相關的商業化前活動有關。
我們確認了截至2020年9月30日的9個月的淨收益，與截至2019年9月30日的9個月的淨虧損相比，主要原因如下：
•所得税收益增加7.929億美元，主要是因為完成了某些知識產權在實體內的轉讓，轉移到我們的前美國地區總部所在的愛爾蘭子公司，我們擁有重要的製造和商業運營，以更好地將知識產權所有權與業務運營方式相結合，根據轉讓的知識產權的公允價值，獲得8.351億美元的税收優惠；
•主要由Palynziq和Alduazyme淨產品收入推動的總收入增加；以及
•研發費用減少，主要原因是臨牀製造成本降低和臨牀研究活動減少；部分抵消了
•銷售成本增加，原因是收到了要求提供更多數據的監管迴應，延長了預期的監管批准時間表，導致銷售成本增加，原因是與上市前valoctocogene roxparvovec庫存儲備有關的庫存費用為8120萬美元；以及
•SG&A費用增加的主要原因是與valoctocogene roxparvovec相關的商業化前活動。
有關上述淨收益/(虧損)波動的更多信息，請參閲下面的“經營業績”。
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截至2020年9月30日，我們的現金、現金等價物和投資總額約為18億美元，其中包括2020年5月發行可轉換債券的淨收益5.358億美元，而截至2019年12月31日的淨收益為12億美元。從歷史上看，我們主要通過經營活動的現金流以及普通股和可轉換債券的發行來為我們的運營提供資金。我們將高度依賴我們的淨產品收入來補充我們目前的流動性，並在可預見的未來為我們的運營提供資金。未來，我們可能會選擇以進一步的債務或股票發行或商業借款來補充這一點。此外，根據市場狀況、我們的財務狀況和業績以及其他因素，我們未來可能會選擇使用部分現金、現金等價物或投資回購我們的可轉換債務或其他證券。見“財務狀況、流動性和資本資源””以下是關於我們的流動性和資本資源的進一步討論。

關鍵會計政策、估計和判斷
在根據美國公認會計原則和美國證券交易委員會(SEC)頒佈的規則和法規編制我們的簡明合併財務報表時，我們會做出假設、判斷和估計，這些假設、判斷和估計可能會對我們的淨收益/虧損產生重大影響，並影響某些資產、負債、收入和支出以及相關披露的報告金額。我們會持續評估我們的估計，並與我們董事會的審計委員會討論我們的關鍵會計政策和估計。我們的估計是基於歷史經驗和我們認為在這種情況下合理的各種其他假設。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計值大不相同。
持續的新冠肺炎疫情將在多大程度上直接或間接影響我們的業務、運營結果和財務狀況，包括收入、費用、儲備和津貼、製造、臨牀試驗和研發成本，將取決於目前高度不確定的未來發展。隨着事件的不斷髮展和更多信息的獲得，我們的估計可能在未來一段時間內發生實質性變化。
除隨附的簡明綜合財務報表附註2所述外，截至2020年9月30日止九個月，與截至2019年12月31日的10-K表格年度報告中所披露的“管理層對財務狀況及經營成果的討論及分析”所披露的關鍵會計政策、估計及判斷相比，我們的關鍵會計政策、估計及判斷並無重大變動。

近期會計公告
有關最近的會計聲明以及我們對這些聲明對我們的經營結果和財務狀況的影響的預期，請參閲隨附的簡明合併財務報表附註4。

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(單位：百萬，除非另有披露)
運營結果
營業收入
淨產品收入包括以下內容：
三個月
九月三十日，		截至9個月
九月三十日，
20202019變化20202019變化
按產品劃分的淨產品收入：
維米齊姆$147.9 $163.5 $(15.6)$401.8 $412.0 $(10.2)
庫萬124.1 120.6 3.5 368.7 340.8 27.9 
Naglazyme76.3 94.4 (18.1)271.6 279.5 (7.9)
帕倫齊克46.1 24.1 22.0 121.4 55.2 66.2 
布倫努拉(Brineura)25.4 19.8 5.6 75.2 46.8 28.4 
Firdapse— 5.7 (5.7)1.2 16.3 (15.1)
公司銷售的產品淨收入總額$419.8 $428.1 $(8.3)$1,239.9 $1,150.6 $89.3 
賽諾菲Genzyme營銷的Alduazyme淨產品收入40.9 22.8 18.1 128.9 73.9 55.0 
產品淨收入總額$460.7 $450.9 $9.8 $1,368.8 $1,224.5 $144.3 
產品淨收入包括我們批准的產品產生的收入。在美國，我們的商業產品，除了Palynziq和Alduazyme，一般都賣給專業藥店或終端用户，如醫院，它們充當零售商。Palynziq通過Palynziq風險評估和緩解策略(REMS)計劃下的某些認證專業藥店在美國分銷，Alduazyme由賽諾菲Genzyme(Genzyme)在全球銷售。在美國以外，我們的商業產品銷售給授權分銷商，或者直接賣給政府採購商或醫院，它們充當最終用户。在某些國家，比如拉丁美洲，政府定期向Naglazyme和Vimizim下大訂單。這些政府大額訂單的時間可能不一致，並可能導致我們的收入季度之間出現顯著差異。
與截至2019年9月30日的三個月相比，截至2020年9月30日的三個月的淨產品收入增長主要歸因於以下原因：
•Palynziq：這一增長主要是由美國患者實現維持劑量和新患者開始治療的收入共同推動的；
•Alduazyme：增長的主要原因是Genzyme的銷售量增加；
•Brineura：這一增長主要歸因於歐洲、中東、非洲和北美患者的強勁增長；部分抵消了
•Naglazyme和Vimizim：下降的主要原因是由於拉丁美洲下訂單的時間安排以及新冠肺炎疫情導致錯過輸液的影響導致銷售量下降；以及
•Firdapse：減少的主要原因是2020年1月剝離和出售了Firdapse業務。
與截至2019年9月30日的9個月相比，截至2020年9月30日的9個月的淨產品收入增長主要歸因於以下原因：
•Palynziq：這一增長主要是由美國患者實現維持劑量和新患者開始治療的收入共同推動的；
•Alduazyme：增長的主要原因是Genzyme的銷售量增加；
•Brineura：這一增長主要歸因於所有地區患者數量的增長；
•Kuvan：增長主要是由美國的增長推動的；部分抵消了
•Firdapse：減少的主要原因是2020年1月剝離和出售了Firdapse業務；
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•Vimizim：下降的主要原因是拉丁美洲和歐洲、中東和非洲地區的銷售量下降，以及新冠肺炎疫情導致的錯過輸液的影響被北美的增長所抵消；以及
•Naglazyme：減少的主要原因是從拉丁美洲收到訂單的時間以及新冠肺炎疫情導致的輸液失誤的影響。
我們預計新冠肺炎疫情將在2020年剩餘時間和2021年對未來的淨產品收入產生持續影響，因為我們的許多產品都是在診所或醫院通過輸液和/或由醫療保健專業人員進行管理的。儘管我們正在與我們的患者社區和醫療保健提供者合作，在必要的情況下尋找替代安排，例如在家中提供輸液，但患者錯過的我們產品劑量的收入以及新患者延遲開始治療所損失的收入將永遠不會得到彌補。有關更多信息，請參閲本季度報告第II部分第1A項“風險因素”中的風險因素“冠狀病毒或新冠肺炎大流行可能對我們的業務、經營業績和財務狀況產生重大不利影響”。
2020年10月，我們失去了Kuvan在美國市場的獨家經營權。我們一直在為失去獨家經營權做準備，這將導致市場份額的減少，並影響我們在2020年剩餘時間和2021年的收入和運營結果。有關更多信息，請參閲本季度報告第II部分第1A項中的“風險因素”中的風險因素“仿製藥製造商銷售Kuvan的仿製藥可能會對我們的收入和經營結果產生不利影響”。此外，FDA和EMA的回覆要求我們的valoccogene roxparvovec 3期研究提供額外的安全性和有效性數據，這延長了我們預期的監管批准時間表，這將對2020年剩餘時間和2021年的淨產品收入產生影響。
我們面臨外幣匯率變動的風險敞口，我們使用外幣兑換合約對衝一定比例的外幣風險敞口。下表顯示了我們以美元和外幣計價的淨產品收入：
三個月
九月三十日，		截至9個月
九月三十日，
20202019變化20202019變化
以美元計價的銷售額$302.6 $284.6 $18.0 $846.4 $738.6 $107.8 
以外幣計價的銷售額158.1 166.3 (8.2)522.4 485.9 36.5 
產品淨收入總額$460.7 $450.9 $9.8 $1,368.8 $1,224.5 $144.3 
在截至2020年9月30日的三個月和九個月裏，外幣匯率對以美元以外貨幣計價的產品銷售的淨影響分別為400萬美元和1480萬美元，這主要是由於拉美市場貨幣相對於美元的疲軟，如巴西雷亞爾和哥倫比亞比索。相比之下，截至2019年9月30日的三個月和九個月的不利影響分別為690萬美元和1860萬美元，這主要是由歐元波動推動的，部分被巴西雷亞爾抵消。
特許權使用費和其他收入
特許權使用費和其他收入包括銷售產品淨銷售額所賺取的特許權使用費、被許可人或分被許可人實現的里程碑、被許可人的製造和過渡服務以及與我們設施中的租户相關的租金收入。
三個月
九月三十日，		截至9個月
九月三十日，
20202019變化20202019變化
特許權使用費和其他收入$16.0 $10.2 $5.8 $39.5 $25.1 $14.4 
與2019年同期相比，截至2019年9月30日的三個月和九個月的特許權使用費和其他收入增加，主要是因為從向我們授權tralesinidase alfa的第三方獲得的許可收入，以及我們的被許可人銷售的產品的淨銷售所賺取的特許權使用費。
我們預計未來將繼續從第三方賺取版税。
銷售成本
銷售成本包括原材料、人員和設施以及與生產我們的商業產品相關的其他成本，以及庫存估價準備金。這些成本包括生產材料、我們製造設施的生產成本、第三方製造成本以及內部和外部最終配方和包裝成本。銷售成本也包括
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包括根據我們產品的銷售向第三方支付的版税。
下表彙總了我們的銷售成本和產品毛利：
三個月
九月三十日，		截至9個月
九月三十日，
20202019變化20202019變化
產品淨收入總額$460.7 $450.9 $9.8 $1,368.8 $1,224.5 $144.3 
銷售成本$188.8 $96.9 $91.9 $398.1 $263.6 $134.5 
產品毛利率59.0 %78.5 %(19.5)%70.9 %78.5 %(7.6)%
與2019年同期相比，截至2020年9月30日的三個月和九個月的銷售成本增加，主要原因是由於預期的監管審批延遲，與上市前valoctocogene roxparvovec庫存相關的庫存儲備為8120萬美元。與2019年同期相比，截至2020年9月30日的三個月和九個月的產品毛利率下降，主要原因是銷售成本和產品組合增加，低利潤率產品的銷售增加。
研究與發展
研發費用包括與候選產品的研究和開發相關的成本，以及與我們批准的產品相關的上市後研究承諾。研發費用主要包括臨牀前和臨牀研究、與生產臨牀產品相關的人員和原材料成本、質量控制和保證、其他研發活動、設施和監管成本。
我們管理研發費用的方法是：確定我們預計將在給定時期內進行的研發活動，然後根據科學數據、成功開發的可能性、市場潛力、可用的人力和資本資源以及其他類似的考慮因素來確定工作的優先順序。我們不斷審查我們的產品線和候選產品的開發狀態，並在必要時在我們認為最能支持我們業務未來增長的研發組合之間重新分配資源。
研發費用的構成如下：
三個月
九月三十日，		截至9個月
九月三十日，
20202019變化20202019變化
早期項目$34.5 $21.1 $13.4 $116.7 $57.9 $58.8 
蛇牀子素30.7 25.3 5.4 97.8 85.4 12.4 
萬託科基因羅沙帕韋28.4 40.9 (12.5)92.6 144.8 (52.2)
PKU基因治療(BMN 307)18.6 31.9 (13.3)53.7 73.1 (19.4)
其他批准的產品14.0 14.1 (0.1)41.8 48.1 (6.3)
帕倫齊克11.5 17.3 (5.8)35.3 57.3 (22.0)
布倫努拉(Brineura)5.7 9.2 (3.5)20.4 30.4 (10.0)
轉氨酶α0.4 6.8 (6.4)1.0 22.6 (21.6)
其他3.3 6.4 (3.1)12.1 22.6 (10.5)
研發費用總額$147.1 $173.0 $(25.9)$471.4 $542.2 $(70.8)
與2019年同期相比，截至2020年9月30日的三個月研發費用減少，主要原因如下：
•與2019年生產的BMN 307相關的臨牀製造成本下降；
•由於臨牀活動支出減少，與valoctocogene roxparvovec相關的成本降低；
•由於該計劃在2019年第四季度被授權給第三方，與反式尿苷酶阿爾法相關的成本降低；以及
•與Palynziq相關的臨牀研究成本下降，原因是完成了支持歐洲監管機構批准的研究；部分抵消了
•早期計劃費用的增加主要與治療遺傳性血管性水腫的BMN 331計劃的臨牀前研究有關。
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(單位：百萬，除非另有披露)
與2019年同期相比，截至2020年9月30日的9個月研發費用下降，主要原因如下：
•與valoctocogene roxparvovec相關的成本減少，原因是臨牀活動支出減少，以及2019年向第三方支付的監管里程碑付款；
•與Palynziq相關的臨牀研究成本降低，因為完成了支持歐洲監管部門批准的研究；
•隨着該項目在2019年第四季度被授權給第三方，轉氨酶α的減少；
•與2019年生產的BMN 307相關的臨牀製造成本下降；以及
•與Brineura相關的成本由於臨牀研究的完成而減少；部分抵消了
•早期項目的增加主要與2020年第二季度從第三方獲得許可的臨牀前項目支付2630萬美元有關，以及用於治療遺傳性血管性水腫的BMN 311的相關臨牀前研究費用有關。
我們預計未來一段時期的研發費用將基本持平，這主要是因為早期開發計劃的臨牀前活動的支出增加，但被valoctocogene roxparvovec和Palynziq的開發成本下降所抵消。
銷售、一般和行政
銷售和營銷(S&M)費用主要包括與我們的銷售組、品牌營銷、患者支持組的員工相關的費用，以及與我們的候選產品相關的商業化前費用。一般和行政(G&A)費用主要包括公司支持和其他行政費用，包括與員工相關的費用。
銷售、一般和行政(SG&A)費用包括以下費用：
三個月
九月三十日，		截至9個月
九月三十日，
20202019變化20202019變化
銷售和營銷費用$101.1 $93.5 $7.6 $293.0 $264.7 $28.3 
一般及行政費用78.4 76.6 1.8 249.2 228.3 20.9 
SG&A費用合計$179.5 $170.1 $9.4 $542.2 $493.0 $49.2 

三個月
九月三十日，		截至9個月
九月三十日，
按產品分類的銷售和營銷費用20202019變化20202019變化
北大產品(Kuvan和Palynziq)$30.0 $32.8 $(2.8)$91.8 $97.3 $(5.5)
萬託科基因羅沙帕韋26.9 12.6 14.3 70.6 28.7 41.9 
MPS產品(Alduazyme、Naglazyme和Vimizim)25.4 28.5 (3.1)78.0 85.2 (7.2)
布倫努拉(Brineura)8.5 11.3 (2.8)27.3 31.0 (3.7)
其他10.3 8.3 2.0 25.3 22.5 2.8 
銷售和營銷費用總額$101.1 $93.5 $7.6 $293.0 $264.7 $28.3 
與2019年同期相比，截至2020年9月30日的三個月和九個月的S&M費用增加，主要是因為與valoctocogene roxparvovec相關的商業化前活動增加，部分被MPS產品、北大產品和Brineura的減少以及新冠肺炎疫情導致的差旅費用下降所抵消。
截至2020年9月30日的三個月，與2019年相比，G&A支出總體持平。
與2019年同期相比，截至2020年9月30日的9個月的併購費用增加，主要是由於非美元計價資產和負債重估以及員工相關費用的影響。
我們預計，由於Palynziq在全球的持續擴張以及與Vosoritie相關的商業化前期努力，SG&A費用在未來一段時間內將會增加。
或有對價、無形資產攤銷與非金融資產出售收益
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無形資產攤銷和或有對價列報期間的變化包括：
三個月
九月三十日，		截至9個月
九月三十日，
20202019變化20202019變化
或有對價的公允價值變動$1.9 $0.8 $1.1 $1.4 $19.9 $(18.5)
無形資產攤銷15.5 16.3 (0.8)46.6 37.2 9.4 
無形資產攤銷總額和或有對價$17.4 $17.1 $0.3 $48.0 $57.1 $(9.1)
出售非金融資產的收益$— $— $— $59.5 $15.0 $44.5 
或有代價的公允價值-截至2020年9月30日的三個月和九個月以及截至2019年9月30日的三個月的或有對價的公允價值沒有重大變化。截至2019年9月30日的9個月或有對價的公允價值變化可歸因於實現發展里程碑的估計概率的變化，主要與2019年第二季度批准的Palynziq計劃的歐洲MAA有關。
無形資產攤銷-截至2020年9月30日的9個月增長主要是由於Palynziq收購的正在進行的研發資產，這些資產在2019年5月歐盟營銷批准後投入使用。
出售非金融資產的收益-在截至2020年9月30日的9個月裏，我們確認了剝離和出售Firdapse帶來的5950萬美元的收益，而在截至2019年9月30日的9個月裏，由於第三方實現了與之前出售的無形資產相關的商業銷售里程碑，我們實現了1500萬美元的收益。有關這項交易的進一步討論，請參閲隨附的簡明合併財務報表附註6。
利息收入
我們將現金等價物和投資投資於美國政府證券和其他高信用質量的債務證券，以限制違約和市場風險。利息收入由以下部分組成：
截至9月30日的三個月，截至9月30日的9個月，
20202019變化20202019變化
利息收入$4.0 $5.3 $(1.3)$13.5 $17.5 $(4.0)
與2019年相比，截至2020年9月30日的三個月和九個月的利息收入下降的主要原因是利率下降。
我們預計，由於我們的現金等價物和投資的利率和收益率下降，未來12個月的利息收入將會下降。
利息支出
我們的可轉換債務產生利息支出。本報告所列期間的利息支出包括以下內容：
截至9月30日的三個月，截至9月30日的9個月，
20202019變化20202019變化
利息支出總額$9.6 $2.9 $6.7 $24.6 $16.5 $8.1 
與2019年相比，截至2020年9月30日的三個月和九個月的可轉換債券利息支出較高，主要原因是2020年第二季度發行了2027年債券。
我們預計，由於2020年債券的結算，未來12個月的利息支出將會下降，但2027年債券的利息支出增加將部分抵消這一影響。
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管理層對財務狀況和經營成果的討論與分析(續)
(單位：百萬，除非另有披露)
有關我們的可轉換債務的更多信息，請參見隨附的簡明合併財務報表附註12。
享受所得税優惠
下表彙總了我們的所得税優惠：
截至9月30日的三個月，截至9月30日的9個月，
20202019變化20202019變化
受益於所得税$846.0 $45.2 $800.8 $839.1 $46.2 $792.9 
税收優惠是使用截至2019年9月30日、2020年和2019年9月30日的三個月和九個月的預測年度有效税率來計算的。截至2020年9月30日和2019年9月30日的三個月和九個月的所得税撥備包括州、聯邦和外國當期税收支出，這些支出被與股票期權行使相關的税收優惠以及聯邦孤兒藥物抵免和研發抵免的遞延税收優惠所抵消。
2020年第三季度，我們完成了部分知識產權的實體內轉讓，將某些知識產權轉移到我們的前美國地區總部所在的愛爾蘭子公司，我們擁有大量的製造和商業運營，以更好地將知識產權所有權與業務運營方式結合起來。這筆交易沒有帶來應税收益；然而，我們的愛爾蘭子公司確認了轉讓知識產權的賬面和税基差異的遞延税項資產。因此，我們確認了835.1美元的遞延税項資產，並根據轉讓知識產權的公允價值在我們的簡明合併財務報表上確認了相關的税收優惠。與這些無形資產攤銷有關的税收減免將在未來得到確認，根據愛爾蘭税法，任何未為税收目的而扣除的攤銷將無限期結轉。我們預計能夠實現本次交易產生的遞延税項資產，截至2020年9月30日尚未計入估值津貼。
2020年3月27日，冠狀病毒援助、救濟和經濟安全法案(CARE法案)簽署成為法律，取消了最初由2017年減税和就業法案施加的某些限制。CARE法案允許納税人現在將2018年至2020年期間產生的淨營業虧損(NOL)結轉到前五年，並取消了允許納税人在2018年、2019年或2020年完全抵消100%應税收入的80%限制。CARE法案還允許擁有替代最低税收抵免的納税人在2020年申請全額退款，而不是分幾年退款。納税人一般可以在調整後的應税收入加上商業利息收入中扣除至多50%的利息，在2019年1月1日和2020年1月1日開始的納税年度，這一比例以前被限制在30%以內。CARE法案還將慈善扣除限額提高到應税收入的25%，並恢復了符合條件的裝修物業，符合15年分類和100%獎金折舊的條件。2020年6月29日，加利福尼亞州頒佈了立法修改(AB 85)，在2020至2022年期間暫停加州淨營業虧損的利用。此外，公司可以利用的商業激勵税收抵免金額每年不得超過500萬美元。CARE法案和加利福尼亞州AB 85法案的頒佈並沒有對我們的所得税條款進行任何實質性的調整三個和九個截至的月份2020年9月30日，或我們截至的遞延税項淨資產2020年9月30日.
2020年第一季度，我們注意到，某些歷史交易可能被解讀為受預扣税監管。我們記錄了截至2020年6月30日的準備金，以反映不確定的税收狀況。

財務狀況、流動性與資本資源
截至2020年9月30日，我們擁有約18億美元的現金、現金等價物和投資，其中包括2020年5月發行的可轉換債券淨收益5.358億美元。我們預計將通過商業產品的淨產品收入、現金、現金等價物和投資為我們的運營提供資金，必要時可通過股權或債務融資和貸款收益或與公司合作伙伴的合作協議進行補充。我們可能需要額外的資金來償還我們的可轉換債務，未來的里程碑付款和我們未來的運營，包括我們的產品和目前正在開發的候選產品的商業化，臨牀前研究和臨牀試驗，以及潛在的許可證和收購。如果我們無法滿足流動性要求，我們將需要從股權或債務證券、貸款或合作協議中籌集額外資金。我們的融資選擇的時機和組合可能會根據許多因素而變化，包括我們選擇在我們的開發項目上花費多少，潛在的許可證和收購補充技術、產品和公司，或者我們是否選擇以現金結算全部或部分可轉換債務。我們籌集額外資本的能力也可能受到潛在的全球經濟狀況惡化的不利影響，以及最近正在進行的新冠肺炎事件對美國和世界金融市場的幹擾和波動。
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(單位：百萬，除非另有披露)
大流行。
在管理我們在美國的流動性需求時，我們不依賴未匯回的收益作為資金來源，我們也沒有為這些未分配的外國收益支付美國聯邦或州所得税。我們沒有記錄我們控制的外國子公司的未分配收益的美國税費，因為這些收益打算無限期地再投資於海外。截至2020年9月30日，我們18億美元的現金、現金等價物和投資餘額中有2.448億美元是在外國子公司持有的，其中很大一部分需要為這些外國子公司的流動性需求提供資金。有關所得税的其他討論，請參閲我們截至2019年12月31日的年度報告Form 10-K中包含的簡明合併財務報表的附註18。
我們注意到，當前宏觀經濟環境的狀況可能會影響我們實現目標的能力。我們在某些面臨經濟動盪和疲軟的國家銷售我們的產品。雖然我們歷來從這些國家的客户那裏收取應收賬款，但當地經濟和貨幣的持續疲軟或進一步惡化，以及持續的新冠肺炎疫情的影響的不利影響，可能會導致這些國家的客户無法支付我們的產品。我們將繼續監測這些情況，並將酌情嘗試調整我們的業務流程，以減輕我們業務面臨的宏觀經濟風險。
截至2020年9月30日和2019年12月31日，我們的流動性和資金來源如下：
2020年9月30日2019年12月31日變化
現金和現金等價物$1,015.7 $437.4 $578.3 
短期投資490.0 316.4 173.6 
長期投資265.1 412.0 (146.9)
現金、現金等價物和投資$1,770.8 $1,165.8 $605.0 
可轉換債務總額(淨額)$1,448.5 $848.1 $600.4 
我們截至2019年9月30日、2020年和9月30日的9個月的現金流摘要如下：
20202019變化
期初的現金和現金等價物$437.4 $494.0 $(56.6)
經營活動提供(用於)的現金淨額98.7 (9.1)107.8 
投資活動提供(用於)的現金淨額(64.6)17.9 (82.5)
融資活動提供(用於)的現金淨額547.3 (78.7)626.0 
外匯影響(3.1)(0.9)(2.2)
期末現金和現金等價物$1,015.7 $423.2 $592.5 
短期和長期投資755.1 729.4 25.7 
現金、現金等價物和投資$1,770.8 $1,152.6 $618.2 
經營活動提供(用於)的現金
在截至2020年9月30日的9個月中，運營活動提供的現金增加了1.078億美元，達到9870萬美元，而截至2019年9月30日的9個月，運營活動使用的現金為910萬美元。這一增長主要歸因於我們的客户、被許可人和被轉讓人收到現金的時間安排，部分被向銷售商付款的時間安排和更高的庫存水平所抵消。
投資活動提供(用於)的現金
截至2020年9月30日的9個月，用於投資活動的淨現金增加了8250萬美元，達到6460萬美元，而截至2019年9月30日的9個月，投資活動提供的現金為1790萬美元。這一增長主要是由於可供出售債務證券的淨購買量增加，被剝離Firdapse資產和將Firdapse資產出售給第三方帶來的6720萬美元現金收入所抵消。
融資活動提供(用於)的現金
在截至2020年9月30日的9個月中，融資活動提供的淨現金增加了6.26億美元，達到5.473億美元，而在截至2019年9月30日的9個月中，融資活動中使用的現金為7870萬美元，這主要是由於發行2027年票據的收益和我們股權激勵計劃下行使獎勵的收益的增加，但部分被我們普通股的回購所抵消。
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(單位：百萬，除非另有披露)
其他資料
截至2020年9月30日，我們總計15億美元(未貼現)的可轉換債務將由於每半年支付一次現金利息而影響我們的流動性。截至2020年9月30日，我們的債務包括2020年債券、2024年債券和2027年債券(統稱為債券)，如果不轉換，這些債券將分別於2020年10月、2024年8月和2027年5月到期時以現金償還。我們不但需要現金支付債券有效期內到期的利息，如果不轉換債券，我們亦需要現金償還債券的本金。
在季度末之後，我們的2020年票據於2020年10月15日到期，並以現金結算，金額約為375.0美元。由於我們的股價沒有超過以25天平均期計算的94.15美元的換股價格，因此沒有發行與和解相關的股份，與發行票據同時簽訂的封頂看漲期權交易也沒有觸發。我們用發行2027年債券所得淨收益的一部分償還了2020年債券的本金餘額。本公司並無因2020年期票據的清償而蒙受損益。有關進一步討論，請參閲隨附的簡明合併財務報表附註12。
2018年10月，我們達成了一項2億美元的無擔保循環信貸安排(2018年信貸安排)。2018年信貸安排包括信用證子安排和Swingline貸款子安排，還旨在為持續的營運資金需求和其他一般企業目的提供資金。2018年信貸安排下的借款根據我們的選擇產生利息，利率等於(A)LIBOR利率或LIBOR後續利率，外加每年1.00%至1.95%的適用保證金，基於我們最近結束的兩個四個季度測量期的淨槓桿率和EBITDA，或(B)基本利率，一般為最優惠貸款利率，外加0.00%至0.95%的適用保證金，基於我們的淨槓桿率和EBITDA。我們在信貸安排下的義務由我們的直接子公司加州企業中心收購有限責任公司(California Corporate Center Acquisition LLC)擔保，未來此類義務可能會不時得到某些其他重要國內子公司的擔保。根據我們的淨槓桿率和EBITDA，未支取金額的應付承諾費每年從0.15%到0.35%不等，這兩個最近結束的四個季度的測量期中的每一個都是如此。2018年信貸安排將於2021年10月19日到期，屆時所有未償還金額都將到期並支付。2018年信貸安排包含金融契約，要求我們保持最低利息覆蓋率和最低流動性要求。截至2020年9月30日，2018年信貸安排沒有到期的未償還金額，也沒有任何使用情況。
有關我們的可轉換債務的更多信息，請參見我們隨附的簡明合併財務報表附註12和附註13-債款包括在截至2019年12月31日的Form 10-K年度報告中。
資金承諾
我們無法確切估計完成任何產品開發計劃的成本。此外，我們無法準確估計完成任何產品開發計劃的時間，也無法準確估計我們預計何時能從任何產品開發計劃中獲得現金淨流入。有關我們無法估計該等資料的原因，請參閲本季度報告第II部分第11A項表格10-Q的“風險因素”，特別是以下風險因素：
•冠狀病毒或新冠肺炎疫情可能對我們的業務、經營業績和財務狀況造成實質性的不利影響；
•如果我們未能獲得監管部門對我們候選產品的商業營銷和銷售批准，或者如果我們候選產品的審批被推遲，我們將無法從銷售這些候選產品中獲得收入，我們產生正現金流的潛力將會減少，而為我們的運營提供資金所需的資本將會增加；
·如果我們不能成功地為我們的候選產品開發和維護製造流程，以可接受的成本生產足夠數量的產品，我們可能無法支持臨牀試驗或被迫終止計劃，或者如果我們無法以可接受的成本生產足夠數量的產品，我們可能無法滿足商業需求，失去潛在收入，利潤率下降或被迫終止計劃；
·如果我們在產品銷售方面未能成功競爭，我們可能無法產生足夠的銷售額來收回與產品計劃開發相關的費用，或者無法證明繼續營銷產品的合理性，我們的收入可能會受到不利影響；以及
·*如果我們不能在我們宣佈和預期的時間框架內實現預期的發展目標，我們候選產品的商業化可能會推遲，我們管理層的可信度可能會受到不利影響，因此我們的股價可能會下跌。
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(單位：百萬，除非另有披露)
我們對產品開發計劃的投資和對現有商業產品的持續開發對我們的經營業績有重大影響。截至2020年9月30日，我們自成立以來的研發費用如下：
自程序啟動以來
帕倫齊克$724.7 
萬託科基因羅沙帕韋$686.4 
蛇牀子素$537.7 
布倫努拉(Brineura)$346.9 
PKU基因治療$161.0 
其他批准的產品$1,156.9 
為了實現我們的長期目標，我們可能需要或選擇在目前的長期計劃之上增加我們的支出。這可能會增加我們的資本需求，包括：與我們的產品商業化和額外臨牀試驗相關的成本；為我們的候選產品進行商業產品;臨牀前研究和臨牀試驗的投資；對補充技術、產品和公司的潛在許可證和其他收購；以及一般企業用途。
我們未來的資本需求將取決於許多因素，包括但不限於：
•我們成功營銷和銷售產品的能力；
•開發商業製造流程(包括質量體系)以及建立或獲得製造能力所需的時間和成本；
•我們的臨牀前研究和臨牀試驗(包括用於該等臨牀前研究和臨牀試驗的材料的製造)的進展和成功情況；
•我們臨牀前研究和臨牀試驗的時間、數量、規模和範圍；
•獲得監管部門批准所需的時間和成本，以及監管部門可能要求的上市後研究成本；以及
•我們開展的研究項目的進展情況。

表外安排
我們沒有任何目前對我們的綜合財務狀況或經營業績具有實質性或合理可能性的表外安排。

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合同義務和商業義務
根據我們的可轉換債務、租賃和其他與研發活動、購買承諾、許可證和銷售特許權使用費相關的義務，我們有合同和商業義務，每年的最低限額。我們截至2020年9月30日的合同義務如下表所示。
在以下時間內到期付款
2020年剩餘時間>1 -3
年數		> 3 - 5
年數		更多
比前五年
年數		總計
2027年票據及相關利息(1)
$3.8 $15.0 $22.5 $611.3 $652.6 
2024年票據及相關利息— 5.9 500.9 — 506.8 
2020年發行的票據及相關利息(1)
377.8 — — — 377.8 
研發和採購承諾110.8 39.5 — — 150.3 
租約4.4 24.4 22.8 15.2 66.8 
總計$496.8 $84.8 $546.2 $626.5 $1,754.3 
(一)我們的2027年票據於2020年5月發行，2020年10月15日到期並以現金結算。有關我們的可轉換債務的更多討論，請參閲隨附的簡明合併財務報表的附註12。
截至2020年9月30日，如果某些開發和監管活動以及商業銷售里程碑在未來某些日期之前實現，我們還需要支付總計約6.224億美元的或有付款。其中，2.35億美元與2020年第二季度從第三方獲得許可的早期開發項目有關，7030萬美元與從默克·塞羅諾公司收購Kuvan和Palynziq的某些權利和其他資產有關，2.36億美元與不再開發的項目有關。
截至2020年9月30日，我們在簡明合併資產負債表上記錄了5410萬美元的或有對價，所有這些都是長期的。
請參閲備註 18請參閲隨附的簡明綜合財務報表，以進一步討論我們的承諾。


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第三項：披露關於市場風險的定量和定性信息
截至2020年9月30日的9個月，我們的市場風險與我們截至2019年12月31日的Form 10-K年度報告第II部分第7A項中討論的風險沒有實質性變化。

項目4.管理控制和程序
(A)管制及程序
在我們管理層(包括我們的首席執行官和首席財務官)的監督和參與下，對截至本報告所述期間結束時我們的披露控制和程序(如1934年證券交易法(經修訂的交易法)第13a-15(E)和15d-15(E)條所界定)的有效性進行了評估。
根據評估，我們的首席執行官和首席財務官得出結論，截至2020年9月30日，我們的披露控制和程序是有效的。
在設計和評估我們的披露控制和程序時，我們的管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和操作多麼良好，都只能為實現預期的控制目標提供合理的保證，我們的管理層必須運用其判斷來評估可能的控制和程序的成本效益關係。因此，我們的披露管制和程序旨在提供合理的(而非絕對的)保證，確保我們的披露管制制度的目標得以實現。
(B)財務報告內部控制的變化
在我們最近完成的季度內，我們對財務報告的內部控制沒有發生變化，這一術語在外匯法案下的規則13a-15(F)和15d-15(F)中定義，這些變化對我們的財務報告內部控制產生了重大影響，或有合理的可能性對我們的財務報告內部控制產生了重大影響。我們正在利用特雷德韋委員會(COSO)2013年內部控制框架的贊助組織委員會。我們相信，我們維持有效內部控制環境的能力沒有受到新冠肺炎疫情的影響。我們正在持續監測和評估新冠肺炎在內部控制方面的情況，以最大限度地減少對內部控制設計和運營有效性的影響。
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第二部分：其他資料
第一項：提起法律訴訟
2020年9月25日，我們、我們的首席執行官、全球研發總裁以及我們的執行副總裁兼首席財務官在加利福尼亞州北區的美國地區法院被提起所謂的股東集體訴訟，指控他們違反了1934年證券交易法第10(B)和20(A)條的規定。起訴書稱，該公司對Valoctocogene roxparvovec的臨牀試驗和生物製品許可證申請(BLA)做出了重大虛假或誤導性的陳述，據稱未能披露公司的1/2期臨牀研究與3期臨牀研究之間的差異限制了Valoctocogene roxparvovec的療效持久性，因此，可以預見，在沒有額外數據的情況下，食品和藥物管理局(FDA)不會批准BLA起訴書要求賠償數額不詳的損害賠償、判決前和判決後的利息、律師費、專家費和其他費用。我們認為這些指控沒有道理，我們打算為這一行動進行有力的辯護。

項目11A.評估風險因素
vbl.一種投資於我們的證券涉及高度風險。我們所處的行業充滿活力，瞬息萬變，其中包含許多風險和不確定性。下面描述的風險和不確定性並不是我們面臨的唯一風險和不確定性。其他風險和不確定性，包括我們目前認為不重要的風險和不確定性，可能會損害我們的業務。如果以下討論的任何風險實際發生，我們的業務、財務狀況、經營業績或現金流都可能受到重大不利影響。這可能會導致我們證券的價值下降，您可能會損失全部或部分投資。
我們在下面的風險因素中用星號(*)標記，這些風險因素包括我們截至2019年12月31日的Form 10-K年度報告中包括的風險因素的實質性變化或更新，該報告於2020年2月27日提交給SEC。
與我們的業務相關的風險
*冠狀病毒或新冠肺炎大流行可能對我們的業務、運營業績和財務狀況產生實質性的不利影響。
2020年3月11日，世界衞生組織宣佈新冠肺炎疫情為大流行。新冠肺炎疫情已導致世界各地的旅行限制、隔離、“在家工作”和“就地避難”命令，以及包括我們開展業務的許多國家在內的一些企業長時間關閉。我們在2020年第三季度經歷了新冠肺炎疫情對我們產品收入的適度影響，我們預計疫情可能會繼續對我們的財務業績和整體業務產生不利影響。新冠肺炎疫情(或任何未來的疫情)對我們業務和運營的各個方面(包括收入、費用、儲備和津貼、製造、臨牀試驗和研發成本)以及這些影響的持續時間的持續影響是高度不確定和難以預測的。我們預計，新冠肺炎疫情可能會繼續對我們的業務、經營業績和財務狀況產生不利影響。
新冠肺炎的持續傳播已經並可能繼續對我們的產品開發計劃產生不利影響，包括臨牀前研究和臨牀試驗操作。我們一直、並可能繼續無法按最初計劃啟動或繼續進行臨牀試驗，原因包括：醫院資源優先用於疫情爆發；醫療服務提供者和工作人員因轉用於治療新冠肺炎患者或他們與新冠肺炎的接觸增加而難以招聘和留住；患者因擔心在現場接觸新冠肺炎而可能不願登記或繼續參加試驗；或由於隔離或旅行限制阻礙患者流動或以其他方式中斷醫療服務，患者無法遵守臨牀試驗方案。例如，我們經歷了某些臨牀試驗的延遲，不得不重新評估這些試驗的預期時間表。此外，我們依賴獨立的臨牀研究人員、合同研究組織(CRO)和其他第三方服務提供商來幫助我們管理、監控和以其他方式執行我們的臨牀前研究和臨牀試驗，而疫情可能會影響他們為我們的項目投入足夠的時間和資源或前往現場為我們執行工作的能力。此外，新冠肺炎疫情推遲了，並可能繼續推遲與監管機構就我們正在開發的產品進行必要的互動，這可能會推遲對我們提交的監管文件的審查或批准。
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新冠肺炎可能會對我們採購材料和用品以及成功製造和分銷我們的候選產品和產品的能力造成不利影響。疫情可能導致我們所依賴的第三方原材料和用品供應商的業務減少，或者以其他方式限制我們獲得生產我們的療法所需的足夠材料和用品的能力。我們的製造工廠和我們的合同製造商都位於受新冠肺炎疫情影響的地區，這可能會導致我們生產候選產品和產品的能力延遲或中斷。如果我們或我們供應鏈或分銷鏈中的任何第三方受到新冠肺炎疫情的不利影響，包括要求關閉、人員短缺、生產放緩和交付系統中斷等原因，我們的運營可能會中斷，從而限制我們生產和分銷用於臨牀試驗和研發運營的產品以及用於商業銷售的產品的能力。
我們的商業運作也受到新冠肺炎疫情的不利影響，而且很可能會繼續受到影響。我們的許多產品都是在診所或醫院和/或由醫療保健專業人員通過輸液給藥的。治療新冠肺炎患者已經成為許多醫療機構和工作人員的首要任務，因此我們的一些患者已經並可能繼續難以接受我們的輸液療法。儘管我們正在與我們的患者社區和醫療保健提供者合作，在必要的情況下尋找替代安排，例如在家中提供輸液，但患者錯過的我們產品劑量的收入以及新患者延遲開始治療造成的收入損失將永遠不會得到彌補。此外，一些患者可能會選擇跳過輸液，因為他們不想冒着接觸新冠肺炎的風險，讓醫療保健提供者在醫療機構或家裏進行治療。疫情還阻礙了我們尋找新患者和開始治療新患者的能力，並限制了我們的銷售團隊向經銷商、醫院、診所、醫生和藥店推銷我們產品的能力，這可能會對我們的收入和運營結果產生不利影響。此外，新冠肺炎疫情可能會對我們的員工和與我們有業務往來的公司的員工造成不利影響，從而擾亂我們的業務運營。對於工作不需要在現場工作的員工，我們已經實施了在家工作的政策。我們和與我們有業務往來的公司對在家工作人員的更多依賴可能會對生產力產生負面影響，增加網絡安全風險，造成數據可訪問性問題，增加通信中斷的風險, 或以其他方式擾亂或延遲正常業務運營。對於工作需要在現場的員工，我們已採取預防措施以避免新冠肺炎在員工中傳播，但我們不能保證我們的員工不會面臨可能對我們的運營產生不利影響的疫情。
雖然新冠肺炎疫情的長期經濟影響和持續時間可能很難預測，但大流行已經並可能繼續導致全球金融市場嚴重混亂，這可能會降低我們獲得資本的能力，並可能對我們的流動性以及普通股和可轉換票據市場的流動性和穩定性產生負面影響。此外，新冠肺炎疫情導致的經濟衰退、進一步的市場調整或蕭條可能會對我們的業務以及我們的普通股和可轉換票據的價值產生實質性的不利影響。
就新冠肺炎疫情對我們的業務和財務業績產生不利影響的程度而言，它可能還會增加本風險因素一節中描述的許多其他風險，例如與我們在美國以外進行大量銷售和運營有關的風險、對外匯匯率變化的風險敞口、我們的鉅額債務、我們需要產生足夠的現金流來償還債務和為我們的運營提供資金、我們遵守管理我們債務的協議中包含的契約的能力以及我們股票價格的波動。
*如果我們未能獲得並保持監管部門對我們候選產品的商業營銷和銷售的批准，或者如果我們候選產品的審批被推遲，我們將無法從銷售這些候選產品中獲得收入，我們產生正現金流的潛力將會減少，為我們的運營提供資金所需的資本將會增加。
我們必須獲得並保持監管部門的批准，才能營銷和銷售我們的候選產品。例如，在美國，我們打算商業化的每一種候選產品都必須獲得FDA的批准，在歐洲，我們必須獲得歐洲藥品管理局(EMA)的批准。FDA和EMA的審批過程通常既漫長又昂貴，而且審批從來都不確定。因此，我們不能保證我們的任何候選產品都會獲得監管部門的批准。此外，不能保證一個監管機構批准我們的某一候選產品就意味着其他機構也會批准同一候選產品。同樣，監管部門可能批准的候選產品的適應症比要求的更少或更少，也可能根據上市後研究的表現給予批准。此外，監管部門可能不會批准我們的候選產品成功商業化所必需或需要的標籤聲明。
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與我們與FDA和EMA的互動相比，我們與美國和歐盟(EU)以外的監管機構的互動較少。批准程序因國家而異，可能涉及額外的臨牀測試，獲得批准所需的時間可能與獲得FDA或EMA批准所需的時間不同。此外，在一個國家進行的臨牀試驗可能不會被其他國家的監管機構接受。FDA或EMA的批准不能確保其他國家監管機構的批准，一個或多個外國監管機構的批准也不能確保其他國家的監管機構或FDA或EMA的批准。然而，在一個國家未能或延遲獲得監管批准，可能會對其他國家的監管過程產生負面影響。外國監管機構的審批過程可能包括與獲得FDA或EMA批准相關的所有風險。我們可能不會及時獲得外國監管部門的批准(如果有的話)。我們可能無法申請監管批准，即使我們提交了申請，我們也可能無法獲得在任何市場將我們的候選產品商業化所需的批准。
由於藥品開發中的風險和不確定性，我們的候選產品獲得監管批准的時間可能比我們預期的要長得多，或者可能永遠不會獲得批准。我們還依賴獨立的第三方CRO來提交我們的一些海外營銷申請，CRO為我們提供的服務的重要方面不在我們的直接控制範圍之內。如果我們未能充分管理我們的CRO，如果CRO選擇將我們項目的工作優先於其他項目，或者如果我們與CRO的關係出現任何爭議或中斷，我們的申請可能會被推遲。
儘管FDA和EMA有促進加速開發和加速審批過程的計劃，但根據立法目標或法規規定的時間表可能會出現實質性延誤。此外，FDA、EMA和其他國際監管機構在藥品審批過程中擁有相當大的自由裁量權。這些監管機構可能不同意我們已經證明瞭批准所需的產品安全和有效性水平，並可能需要更多數據。此外，如果我們的某個候選產品通過加速審批途徑獲得FDA最初的批准，我們可能需要進行上市後的驗證性試驗，以驗證和描述支持完全批准的臨牀益處。一項不成功的上市後研究或未能盡職完成這樣的研究可能會導致FDA撤回對候選產品的上市批准。如果我們不能獲得並保持對我們候選產品的監管批准，我們將無法營銷和銷售這些候選產品，這將對我們的業務和財務狀況產生負面影響。
關於valoctocogene roxparvovec，我們可能會遇到特定於基因治療的挑戰，這些挑戰會導致重大延遲或意外的成本，或者無法解決。雖然許多公司目前正在通過臨牀試驗推進候選基因治療產品，但到目前為止，FDA只批准了極少數基於載體的基因治療產品。此外，在美國以外獲得批准的基因治療產品很少。因此，很難確定在任何司法管轄區獲得valoctocogene roxparvovec的監管批准需要多長時間或花費多少錢。基因和細胞治療產品的監管要求仍在發展，未來可能會繼續變化。例如，2020年10月，據報道，FDA負責審查基因療法營銷申請的中心--生物製劑評估和研究中心(Center For Biologics Review And Research)的主任表示，FDA將以不同的方式評估基因療法的效果持久性的重要性，這種基因療法治療的是一種沒有其他可用的療法的疾病，而不是一種有多種已獲批准的治療方法的疾病。監管審查機構及其頒佈的新要求和指南可能會延長監管審查過程，要求我們進行額外或更大規模的研究，增加我們的開發成本，導致監管立場和解釋的變化，推遲或阻止我們候選治療方案的批准和商業化，或者導致重大的批准後研究、限制或限制。例如，2020年8月18日，fda向我們的BLA發出了一封完整的回覆信(CRL)，要求我們將valoctocogene roxparvovec用於治療CRL中患有嚴重血友病A的成年人。, FDA提出了一項新的要求，要求提供我們正在進行的valoccogene roxparvovec第三階段研究的額外數據，該研究要到2021年11月才能獲得。持續拖延或未能獲得將valoccogene roxparvovec推向市場所需的監管批准，或獲得監管批准的意想不到的成本，可能會對我們的業務和財務狀況產生負面影響。即使我們確實獲得了監管部門的批准，未來出現的對基因治療的倫理、社會和法律擔憂也可能導致額外的法規限制或禁止我們產品的銷售。
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此外，我們的一些候選產品旨在與注射器或其他輸送系統等輸送裝置結合使用。在美國，含有新藥、生物製品或醫療器械組合的醫療產品可能被監管為“組合產品”。組合產品通常被定義為由兩個或兩個以上監管類別(例如，藥物/裝置、裝置/生物、藥物/生物)的成分組成的產品。組合產品的每個成分都符合FDA對該類型成分的要求，無論是新藥、生物還是設備。為了促進組合產品的上市前審查，FDA指定其一箇中心根據FDA對組合產品的主要作用模式的確定，對整個產品的上市前審查和監管擁有主要管轄權。一種產品是一種組合產品還是兩種單獨受監管的產品，由FDA根據具體情況做出判斷。如果設備沒有獲得和/或保持自身的監管批准或許可，我們打算與此類設備一起使用的候選產品，或我們可能尋求與此類設備一起使用的產品的擴展跡象，可能不會獲得批准，或者可能會大幅延遲獲得批准。如果藥物或生物製品和設備是在單一申請下尋求批准的，審查過程的複雜性增加可能會推遲批准。FDA的審查程序和標準並不是很成熟的領域，這也可能導致審批過程的延誤。另外，因為這些投遞設備是由獨立的第三方公司提供的, 我們有賴於這些第三方公司的持續合作和努力，才能獲得監管批准，並保持自己的監管合規性。第三方公司未能協助審批過程或維持自身的法規遵從性，可能會延遲或阻止我們的候選產品獲得批准，或限制我們在產品獲得批准後銷售該產品的能力。
在我們的產品和候選產品的開發和監管審批過程中，我們會不時與FDA和類似的國際監管機構就我們的開發計劃進行討論，包括討論審批的監管要求。作為這些討論的一部分，我們有時在設計我們的臨牀項目時向全球不同的監管機構尋求建議，但我們並不總是遵循這樣的指導。這增加了不利監管行動的可能性，但我們總是試圖提供適當的科學證據來支持批准。例如，儘管我們設計了我們的伏沙利肽3期研究，我們相信可以證明候選產品對目標患者人羣的有效性和安全性，但FDA最終可能不同意。此外，有時不同的監管機構會提供不同或相互衝突的建議。雖然我們試圖協調從多個監管機構得到的建議，但這樣做並不總是可行的。此外，當協調會顯著延遲臨牀試驗數據或其他方面不合適時，我們可以選擇不協調相互衝突的建議。如果我們不能有效、高效地解決和遵守FDA和其他非美國監管機構的詢問和要求，我們候選產品的審批可能會被推遲，它們的價值可能會降低。
我們已經獲得監管批准或將來獲得批准的任何產品，都將受到或將受到FDA、EMA和其他類似國際監管機構的廣泛持續監管要求的約束，如果我們未能遵守監管要求，或者如果我們的產品遇到意想不到的問題，我們可能會受到處罰，我們將無法從銷售此類產品中獲得收入，我們產生正現金流的潛力將會減少，而為我們的運營提供資金所需的資本將會增加。
Alduazyme、Brineura、Kuvan、Naglazyme和Vimizim已經獲得監管部門的批准，可以在美國、歐盟和某些其他國家進行商業營銷和銷售，Palynziq已經獲得監管部門的批准，可以在美國和歐盟進行商業營銷。我們已獲得監管批准或將來獲得監管批准的任何產品，以及此類產品的製造流程和實踐、批准後的臨牀研究、產品標籤、廣告和促銷活動，都必須受到FDA、EMA和其他類似國際監管機構的持續要求和審查。這些要求包括提交安全和其他上市後信息和報告，註冊和上市要求，與製造有關的現行良好製造規範(CGMP)要求，質量控制，質量保證和記錄和文件的相應維護，進出口要求和記錄保存。
我們的產品受到持續監管要求的一個例子是Palynziq風險評估和緩解策略(REMS)計劃。在美國，Palynziq只能通過REMS計劃獲得，這是FDA要求的，以降低使用該產品時出現過敏反應的風險。我們的REMS計劃的顯著要求包括：
•處方醫生必須通過註冊參加REMS計劃並完成培訓而獲得認證；
•處方醫生必須使用Palynziq開可自動注射的腎上腺素；
•藥房必須通過REMS計劃的認證，並且必須只向被授權接受Palynziq的患者配發Palynziq；
•患者必須註冊參加REMS計劃，並接受認證處方醫生關於過敏反應風險的教育，以確保他們瞭解使用Palynziq治療的風險和益處；以及
•在服用Palynziq期間，患者必須隨時準備好可自動注射的腎上腺素。
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如果處方醫生、藥房或患者未能註冊參加我們的REMS計劃，或未能成功完成並遵守其要求，可能會導致FDA採取監管行動或導致Palynziq銷量下降。我們REMS計劃下的限制和要求，以及這些限制和要求在未來可能發生的變化，使我們面臨更多的風險和不確定性，任何這些都可能損害我們的業務。對REMS計劃的要求可能會對藥物的潛在市場和盈利能力產生重大影響。我們無法預測FDA是否會要求、試圖要求或最終要求修改Palynziq REMS計劃，或對Palynziq REMS計劃提出額外要求，或者FDA是否會允許對Palynziq REMS計劃進行我們認為合理的修改。FDA要求或拒絕的任何修改都可能使我們在美國分銷Palynziq變得更加困難或昂貴，損害Palynziq的安全狀況，擾亂Palynziq患者的護理連續性和/或負面影響Palynziq的銷售。
此外，與處方藥(包括生物製品)有關的宣傳信息受到各種法律和法規的限制，必須與產品經批准的標籤中的信息保持一致。具體地説，產品不得用於未經FDA批准的用途，如該產品批准的標籤所反映的那樣。FDA和其他機構積極執行禁止推廣標籤外用途的法律法規，被發現不當推廣標籤外用途的公司可能會受到重大的民事、刑事和行政處罰。因此，我們將不能推廣我們開發的任何產品用於未經批准的適應症或用途。
此外，FDA經常要求進行上市後測試和監督，以監測產品的效果。FDA、EMA和其他類似的國際監管機構可能會以完成此類上市後臨牀研究為條件批准我們的候選產品。這些上市後的研究可能表明，一種產品會導致不良的副作用，或者可能會給患者帶來風險。
如果我們的任何產品、製造商或製造流程在批准之前未知的問題後被發現，或未能遵守法規要求，可能會導致以下行為：
•對我們進行臨牀試驗的能力的限制，包括正在進行或計劃中的試驗的全部或部分臨牀擱置;
•對產品製造流程的限制；
•對產品營銷的限制；
•對產品分銷的限制；
•進行上市後臨牀試驗的要求；
•無標題、警告信或者其他不良宣傳的；
•產品退出市場的；
•拒絕批准我們提交的待決申請或已批准申請的補充申請；
•產品召回；
•拒絕允許我公司產品進出口的；
•產品被扣押；
•罰款、返還或者返還利潤或者收入；
•禁制令；或
•施加民事或刑事處罰。
如果採取這樣的監管行動，我們的價值和經營業績將受到不利影響。此外，如果FDA、EMA或任何其他類似的國際監管機構撤回對某一產品的批准，我們將無法在相關司法管轄區從該產品的銷售中獲得收入，我們產生正現金流的潛力將會減少，而為我們的運營提供資金所需的資本將會增加。因此，我們繼續在所有合規領域投入大量時間、金錢和精力，包括製造、生產、產品監控、上市後研究和質量控制。
如果我們不能獲得或維持我們某些產品的孤兒藥物獨家經營權，我們的競爭對手可能會獲得批准，銷售同樣的藥物來治療同樣的疾病，我們的收入將會減少。
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作為我們商業戰略的一部分，我們已經開發了一些可能符合FDA和歐盟孤兒藥物指定資格的藥物，未來也可能開發出這些藥物。根據《孤兒藥品法》(Orphan Drug Act)，FDA可以將一種產品指定為孤兒藥物，如果該產品打算治療一種罕見的疾病或情況，在美國，這種疾病的定義是患者人數少於20萬人。在歐盟，如果贊助商能夠證明：該藥物旨在診斷、預防或治療(1)危及生命或慢性衰弱的疾病，在歐盟，這相當於大約25萬人或更少的人或(2)生命，則該產品可被指定為孤兒藥物：(1)威脅生命或慢性衰弱的疾病，在歐盟，其影響不超過5/10000人，相當於約25萬人或更少的人或(2)生命。他們認為，在歐盟存在嚴重虛弱或嚴重的慢性疾病，如果沒有激勵措施，該藥品在歐盟的銷售不太可能產生足夠的回報，以證明必要的投資是合理的。對於上述兩種情況中的任何一種，申請人必須證明沒有歐盟授權的令人滿意的診斷、預防或治療相關疾病的方法，或者，如果存在這種方法，藥品將對受該疾病影響的人有重大益處。首次獲得FDA批准用於治療特定罕見疾病的指定孤兒藥物的公司，在七年內獲得針對該疾病的該藥物的市場排他性使用。如果FDA後來確定指定請求存在重大缺陷，或者如果製造商無法保證足夠數量的藥物，則孤兒藥物獨家營銷權可能會喪失。此外，如果第二種藥物被發現在臨牀上優於第一種藥物，FDA可能會在孤兒藥物排他期內批准另一種藥物。在歐盟, 有十年的市場專營期(對於符合第1901/2006號條例規定的商定兒科調查計劃的藥品，可延長至12年)。如果製造商不能供應足夠數量的藥品，那麼在歐盟的孤兒藥品營銷獨家經營權可能會喪失，如果具有相同孤兒適應症的類似藥品比原來的孤兒藥品更安全、更有效或在臨牀上更好，則也可能獲得營銷授權。在歐盟，如果該藥品比原來的孤兒藥品更安全、更有效或在臨牀上更好，那麼該藥品可能會失去在歐盟的獨家營銷權。此外，如果在第五年結束時，可以根據現有證據證明不再滿足指定為孤兒藥物的標準，例如，如果最初的孤兒藥物已變得足夠有利可圖，不足以證明維持市場獨佔性是合理的，則市場專營期可縮短至6年。由於我們的一些產品專利保護的範圍和範圍有限，所以孤兒藥的指定對我們那些符合孤兒藥物指定條件的產品來説就顯得尤為重要。對於符合條件的產品，我們計劃依靠《孤兒藥品法》規定的專營期來保持競爭地位。如果我們沒有為我們沒有廣泛專利保護的產品獲得孤兒藥物獨家經營權，我們的競爭對手可能會銷售同樣的藥物來治療同樣的疾病，我們的收入將會減少。
即使我們已經為某些候選產品獲得了孤兒藥物稱號，即使我們為未來的候選產品獲得了孤兒藥物稱號，但由於與開發生物製藥產品相關的不確定性，我們可能不是第一個獲得任何特定孤兒藥物的上市批准的公司，這意味着我們可能無法獲得孤兒藥物獨家經營權，而且在競爭對手產品的孤兒藥物排他期到期之前，我們也可能被阻止批准某些產品候選藥物。此外，關於某些生物製劑和基因療法，尚不確定用於治療相同罕見疾病或疾病的候選產品之間的相似性如何影響這些候選產品的孤兒藥物排他性。此外，即使我們獲得了一種產品的孤兒藥物排他性，這種排他性也可能不能有效地保護該產品免受競爭，因為不同的藥物可能被批准用於相同的情況，而同一藥物可能被批准用於不同的條件，並有可能在孤兒適應症的標籤外使用。即使在一種孤兒藥物獲得批准並獲得孤兒藥物排他性之後，如果FDA得出結論認為後一種藥物更安全或更有效，或者對患者護理做出了重大貢獻，FDA隨後也可以批准同樣的藥物治療相同的疾病。孤兒藥物指定既不會縮短藥物的開發時間或監管審查時間，也不會在監管審查或審批過程中給藥物帶來任何優勢。
我們可能會面臨來自生物仿製藥的競爭，這些生物仿製藥是通過一條簡短的監管途徑獲得批准的。
我們的Alduazyme、Brineura、Naglazyme、Palynziq和Vimizim產品受FDA根據聯邦食品、藥品和化粧品法(FDC法)和公共衞生服務法(PHS法)作為生物製品進行監管。生物製品在美國上市前必須提交BLA並獲得FDA的批准。2009年《生物製品價格競爭與創新法》(BPCIA)根據PHS法案建立了一條監管途徑，對被證明與FDA批准的生物製品“生物相似”或“可互換”的生物製品進行簡短的審批。類似的簡化營銷授權程序也適用於歐盟的生物相似產品。為了達到互換性標準，贊助商必須證明生物相似產品可以預期產生與參考產品相同的臨牀結果，對於多次使用的產品，在參考產品和生物相似產品之間切換的風險不大於維持患者服用參考產品的風險。BPCIA規定參考產品的專營期為12年。在歐洲，含有新活性物質的醫藥產品受益於八年的數據獨佔期，在此期間，涉及該產品數據的生物相似申請可能不被監管當局接受，以及另外兩年的市場排他性，在此期間，此類生物相似產品不得投放市場。如果在頭八年內批准了一種新的治療適應症，與現有療法相比具有顯著的臨牀益處，那麼兩年的期限可能會延長到三年。我們的產品在美國通過BLAS或在歐洲通過市場營銷授權申請(MAAS)，以及未來可能在這些制度下獲得批准的正在開發的產品, 可能是生物相似市場應用的參考產品。
要獲得監管部門的批准才能將我們的產品推向市場，需要進行臨牀前研究和昂貴而漫長的臨牀試驗，而研究和試驗的結果非常不確定。同樣，臨牀試驗的初步、初步或中期數據也應慎重考慮，因為最終數據可能與初步、初步或中期數據有很大不同，特別是在獲得更多患者數據的情況下。
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作為藥物開發過程的一部分，我們必須自費在實驗室進行臨牀前研究，包括動物研究，以及每個候選產品的人體臨牀試驗。監管部門要求的臨牀前研究和臨牀試驗的數量取決於候選產品、開發藥物所針對的疾病或情況以及適用於特定藥物的法規。一般來説，針對影響更大患者羣體、不那麼嚴重或可以用替代策略治療的疾病或狀況的新藥必須通過更多的臨牀前和臨牀試驗和/或登記人數較高的臨牀試驗進行驗證。對於我們的早期候選產品，我們可能需要使用不同劑量和配方進行多項臨牀前研究，然後才能開始臨牀試驗，這可能會導致我們的開發時間表被推遲。此外，即使我們在臨牀前研究中獲得了有利的結果，在人類身上的結果可能會有很大的不同。在我們進行臨牀前研究之後，我們必須證明我們的候選產品在目標人類患者中使用是安全有效的，才能獲得監管部門的商業銷售批准。臨牀測試費用昂貴，可能需要數年時間才能完成，而且其結果本身也不確定。在臨牀試驗過程中，任何時候都可能發生失敗。我們候選產品的臨牀前研究和早期臨牀試驗的結果可能不能預測後期臨牀試驗的結果，中期分析的有利數據也不能確保試驗的最終結果是有利的。我們不時地發佈或報告我們臨牀試驗的初步、初步或中期數據。, 比如我們在Gener-8-1關於valoctocogene roxparvovec的研究中公佈的數據。我們臨牀試驗的初步、初始或中期數據可能不能代表試驗的最終結果，並且可能會隨着患者登記的繼續和/或更多患者數據的出現而面臨一個或多個臨牀結果可能發生實質性變化的風險。在這方面，這些數據可能會顯示出臨牀受益的初步證據，但隨着對患者的持續跟蹤和更多患者數據的獲得，存在任何治療效果在患者身上無法持久和/或隨着時間的推移而減弱或完全停止的風險。初步數據、初始數據或中期數據仍須遵守審計和核實程序，這可能導致最終數據與這些初步、初始或中期數據存在實質性差異。因此，在最終數據可用之前，應慎重考慮初步、初步或中期數據。
儘管在臨牀前研究和初步臨牀試驗中取得了進展，或者儘管在中期分析方面有了有利的數據，但候選產品可能無法顯示出預期的安全性和有效性特徵。生物製藥行業的一些公司在高級臨牀試驗中遭受了重大挫折，儘管在早期的試驗中取得了令人振奮的結果，但由於缺乏療效或不良安全性狀況。此外，如上所述，我們並不總是遵循監管機構的建議或遵守他們關於我們臨牀項目設計的所有要求。在這種情況下，我們可能會選擇與監管機構的建議不一致的開發計劃，這可能會限制我們進行臨牀試驗的司法管轄區，和/或對我們在不遵循監管建議的司法管轄區獲得批准的能力產生不利影響。
不利或不確定的臨牀結果可能會阻止我們獲得監管部門對我們候選產品的批准。可能導致我們臨牀試驗延遲或終止的其他因素包括：
•病人登記緩慢或不足；
•臨牀站點招聘緩慢，並完成必要的機構審批；
•預算限制或令人望而卻步的臨牀試驗費用；
•證明療效所需的治療時間較長；
•候選產品供應不足；
•接受治療的患者的不良醫療事件或副作用，包括免疫反應；
•被測試的候選產品缺乏有效性；
•是否有競爭性療法可用於治療與我們的候選產品相同的適應症；
•監管部門要求進行額外的臨牀試驗或臨牀前研究；
•《良好臨牀實踐標準》(GCP)的偏差；以及
•與臨牀試驗合作伙伴(包括CRO、臨牀實驗室、臨牀站點和主要研究人員)之間的糾紛或關係中斷。
此外，我們臨牀試驗的首席研究員可能會不時擔任我們的科學顧問或顧問，並獲得與向FDA或其他監管機構報告的此類服務相關的補償。如果FDA或其他監管機構得出結論認為我們與主要研究人員之間的財務關係造成了利益衝突，FDA或其他監管機構可能會質疑在適用的臨牀試驗地點生成的數據的完整性，臨牀試驗本身的效用可能會受到威脅。
我們的valoctocogene roxparvovec計劃基於基因治療方法，作為一項新技術，與我們其他更傳統的藥物開發計劃相比，它帶來了額外的開發和治療風險。
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除了本風險因素一節中列出的與開發更多傳統藥物相關的風險外，還有與我們的候選產品valoctocogene roxparvovec等基因治療產品相關的額外的、獨特的開發和治療風險。基因治療的目標是通過一次性注射含有非缺陷基因拷貝的治療性遺傳物質來糾正先天遺傳缺陷。基因拷貝被設計成永久駐留在患者體內，使患者能夠產生健康人通常會產生的必要蛋白質或核糖核酸(RNA)分子。然而，新的基因拷貝會產生太少或太多所需的蛋白質或RNA，這是有風險的。儘管像我們的候選產品valoctocogene roxparvovec這樣的基因治療產品的一次性給藥旨在糾正患者一生中的先天遺傳缺陷，但存在治療效果不持久的風險，所需蛋白質或RNA的產生將隨着時間的推移而減少或完全停止。因為治療是不可逆的，在管理副作用方面可能會有挑戰，特別是那些由潛在的所需蛋白質的過度生產引起的副作用。停止服藥不能逆轉或緩解不良反應，我們可能不得不開發額外的臨牀安全程序。此外，由於新的基因拷貝被設計成永久存在於患者體內，它們有可能擾亂其他正常的生物分子和過程，包括其他健康基因，而且我們可能要在臨牀試驗完成很久之後才能知道這些副作用的性質和程度。
與我們其他更傳統的產品相比，我們的基因治療產品候選valoctocogene roxparvovec如果獲得批准，可能會在候選產品的定價、覆蓋範圍以及報銷和驗收方面帶來額外的問題。
除了風險因素一節中列出的與更多傳統藥物商業化相關的風險外，還有與基因治療產品(如我們的候選產品valoctocogene roxparvovec)相關的額外、獨特的商業風險。由於基因治療的相對新穎性，以及一次性給藥提供延長療程治療的可能性，我們面臨着有關valoccogene roxparvovec的定價、覆蓋範圍和報銷的不確定性，如果獲得批准的話。為了收回我們的研究和開發成本，並在有利可圖的基礎上將這種一次性治療商業化，我們預計單次服用valoccogene roxparvovec的成本將很高。因此，我們預計，政府和其他第三方付款人的覆蓋和補償將是絕大多數患者能夠負擔得起valoctocogene roxparvovec的關鍵。因此，valoctocogene roxparvovec的銷售，如果獲得批准，將在很大程度上取決於國內和國際上，其成本將在多大程度上由第三方付款人支付。即使提供了保險，第三方付款人批准的報銷金額也可能不夠高，不足以讓我們從開發valoctocogene roxparvovec的投資中獲得足夠的收入。
我們還面臨着基因療法是否會被公眾或醫學界接受的不確定性。即使我們獲得了valoctocogene roxparvovec的監管批准，valoctocogene roxparvovec的商業成功在一定程度上也將取決於醫生、患者和基因治療產品的第三方付款人，特別是我們的候選產品在醫學上的必要性、成本效益和安全性。特別是，我們的成功將取決於醫生開出我們的候選產品，而不是他們已經熟悉的現有療法，這些療法可能有更多的臨牀數據可用。此外，醫生和患者可能會推遲接受valoctocogene roxparvovec，直到候選產品上市一段時間。負面輿論或更嚴格的政府法規可能會對我們的業務和財務狀況產生負面影響，並可能延遲或損害Valoctocogene roxparvovec的成功商業化和需求。
我們已經為valoctocogene roxparvovec實施了一項數據訪問計劃，這限制了我們管理層對這些試驗中出現的數據的審查。如果不能獲得正在進行的數據，管理層就沒有能力根據這些新出現的數據調整試驗，這可能會對這些試驗的最終結果產生不利影響。
為了保持valoctocogene roxparvovec試驗的科學完整性，並允許我們只在我們認為對投資者有意義的時間間隔報告數據，我們實施了一項與正在進行的開放標籤試驗相關的數據訪問計劃，該計劃旨在顯著反映盲目試驗。根據這一計劃，我們一般不收集正在出現的數據，但某些特定的數據點是由監測和管理試驗的一小羣醫務人員收集和審查的，然後僅在必要的程度上允許他們履行監測職責。當我們披露和公開討論這些試驗的先前數據時，這些討論並不包括監測試驗的人員正在收集和審查的任何當前出現的數據，因此，這些先前的數據可能與僅對這些人員可用的較新數據有很大不同。此外，由於我們的管理層無法訪問任何正在進行的數據，也沒有能力根據這些新出現的數據調整試驗，因此數據訪問計劃可能會對試驗的最終結果產生不利影響。
如果我們繼續遭受營業虧損，或無法在比預期更長的時間內保持正現金流，我們可能無法繼續按計劃運營，並被迫減少運營。
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自1997年3月開始運營以來，我們一直在進行大量的研發和資本投資，自成立以來，除了2008年和2010年，我們每年都處於淨虧損狀態。我們未來的盈利能力和現金流取決於我們產品的營銷和銷售、我們候選產品獲得監管機構的批准、我們單獨或與他人合作成功製造和營銷任何產品的能力、我們在開發計劃上的支出、未來任何可能的業務發展交易的影響以及本風險因素部分列出的其他風險。我們未來虧損的程度以及盈利和正現金流的時間都非常不確定。如果我們無法盈利或無法持續保持盈利能力和正現金流，那麼我們可能無法繼續按計劃運營，並被迫減少運營。
*如果我們不能獲得運營所需的資金，我們的財務結果和財務狀況將受到不利影響，我們將不得不推遲或終止部分或全部產品開發計劃。
截至2020年9月30日，我們擁有總計18億美元的現金、現金等價物和投資以及15億美元的債務(未貼現)，其中包括2020年到期的1.50%優先次級可轉換票據(2020年票據)、2024年到期的0.599%優先次級可轉換票據(2024年票據)和2027年到期的1.25%優先次級可轉換票據(2027年票據)。2020年10月，我們以現金結算或償還了所有到期的2020年未償還票據。2024年發行的債券及2027年發行的債券(統稱為債券)如不兑換，須分別於2024年8月及2027年5月到期時以現金償還。我們不但需要現金支付債券有效期內到期的利息，如果不轉換債券，我們亦需要現金償還債券的本金。
2016年1月，我們終止了與阿瑞斯貿易公司(Merck Serono)的許可和商業化協議。根據與Kuvan有關的終止和過渡協議以及與Palynziq有關的終止協議，如果實現銷售和開發里程碑，我們有義務向Merck Serono支付某些款項。剩餘的里程碑付款可能包括最高6000萬歐元的現金，如果Kuvan和Palynziq的未來銷售里程碑得以實現的話。
我們可能需要額外的資金來償還票據、未來的里程碑付款和我們未來的業務，包括我們目前正在開發的產品和候選產品的商業化、臨牀前研究和臨牀試驗，以及潛在的許可證和收購。由於各種因素，包括我們的財務狀況、我們產品計劃的狀況以及金融市場的總體狀況，我們可能無法籌集額外的資金。如果我們不能籌集到任何必要的額外資金，我們可能不得不推遲或終止部分或全部產品開發計劃，我們的財務狀況和經營業績將受到不利影響。
我們預計，在可預見的未來，我們將繼續為我們的運營投入大量資金。我們需要多少資金取決於很多因素，包括：
•我們成功營銷和銷售產品的能力；
•開發商業製造流程(包括質量體系)以及建立或獲得製造能力所需的時間和成本，以及我們的臨牀前研究和臨牀試驗(包括研究和材料製造)的進展和成功；
•我們臨牀前研究和臨牀試驗的時間、數量、規模和範圍；
•獲得監管部門批准所需的時間和成本以及監管部門可能要求的上市後研究成本；
•我們開展的研究項目的進展情況；
•我們可能在與第三方達成的協議下實現開發和商業里程碑，例如與默克·塞羅諾的終止協議下的Kuvan和Palynziq里程碑；
•對我們現有的協作、許可和其他商業關係或我們可能建立的任何新的協作、許可和其他商業關係進行的任何更改或新的發展；
•賽諾菲Genzyme(Genzyme)繼續成功地將Alduazyme商業化的能力；以及
•未來我們的可轉換債券是否會轉換為普通股。
此外，我們的固定費用，如租金、許可證費、利息費用和其他合同承諾都很可觀，而且未來可能會增加。這些固定費用可能會增加，因為我們可能會：
•額外的許可證和合作協議；
•產品製造的額外合同；以及
•其他融資安排或安排。
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如果我們無法滿足流動性要求，我們將需要從股權或債務證券、貸款或合作協議中籌集額外資金。出售更多證券將導致我們股東的股權進一步稀釋。此外，可能無法以我們滿意的金額或條款獲得額外融資，甚至根本不能。這可能會導致我們的研究延遲、減少或終止，這可能會損害我們的業務。
*我們揹負了鉅額債務，這可能會降低我們的業務靈活性，降低我們獲得資本的渠道，和/或增加我們的借款成本，這可能會對我們的運營和財務業績產生不利影響。
截至2020年9月30日，我們有15億美元(未貼現)的債務本金，包括2020年票據下的3.75億美元(未貼現)本金，2024年票據下的4.95億美元(未貼現)本金和2027年票據下的6.0億美元(未貼現)本金。2020年10月，我們以現金結算或償還了所有到期的2020年未償還票據。2018年10月，我們還與美國銀行(作為行政代理，Swingline貸款人和貸款人，花旗銀行(Citibank N.A.)作為信用證發行方，以及美林(Merrill Lynch)、皮爾斯、芬納和史密斯公司(Citibank，Fenner&Smith Inc.)、花旗銀行(Citibank，N.A.)和富國銀行證券有限責任公司(Wells Fargo Securities，LLC)各自作為聯合牽頭安排人和聯合簿記管理人)達成了一項無擔保信貸協議(2018年信貸安排)，提供高達2億美元的循環貸款承諾。我們的債務可能：
•限制我們借入額外資金用於營運資金、資本支出、收購或其他一般業務目的的能力；
•限制我們使用現金流或為未來營運資金、資本支出、收購或其他一般業務目的獲得額外融資的能力；
•要求我們使用運營現金流的很大一部分來償還債務；
•限制我們計劃或應對商業和行業變化的靈活性；
•使我們與槓桿率較低的競爭對手相比處於競爭劣勢；以及
•增加我們在不利經濟和行業環境影響下的脆弱性。
此外，2018年信貸安排包含，以及我們未來可能產生的任何債務可能包含的金融和其他限制性契約，這些契約限制了我們運營業務、籌集資本或支付其他債務的能力。如果我們不遵守這些公約，或未能在到期時償還我們的債務，我們便會在該筆債務下違約，而這又可能導致該筆債務和我們的其他債務立即全數償還。如果我們在2018年信貸安排下違約，其下的未償還借款可能立即到期並支付，2018年信貸安排貸款人可能拒絕允許在該安排下額外借款，或者這可能導致我們目前或未來債務管理協議(包括管理票據的契約)下的違約。如果我們在任何票據下違約，該等票據可能立即到期和應付，並可能導致其他票據和/或2018年信貸安排下的違約。
*此外，我們為債務再融資的能力，將視乎當時的資本市場和我們的財政狀況而定。
我們的未償債務主要包括2024年債券和2027年債券，如果不轉換，這兩種債券將分別在2024年8月和2027年5月到期時以現金償還。雖然我們可以尋求額外的第三方融資，以支付債券到期時以現金支付的任何款項，但我們不能肯定這些第三方融資是否會以商業上合理的條款提供(如果有的話)。
此外，我們還可能根據2018年信貸安排借入高達2.0億美元的循環貸款，這些貸款將被要求在2021年10月19日到期時以現金償還。
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如果我們不遵守生產法規，我們的財務業績和財務狀況將受到不利影響。
在我們開始產品的商業化生產之前，監管部門必須批准營銷申請，以確定我們運營的製造設施或我們的合同製造商是否通過了監管機構可以接受的監管檢查和製造流程。此外，在產品批准前後，我們的藥品生產設施持續接受FDA和國際監管機構的定期和突擊檢查，以監督和確保符合cGMP和其他法規。我們在美國的製造工廠已獲得FDA批准用於生產Palynziq，並已獲得FDA、歐盟委員會(EC)和其他國家衞生機構的批准，用於生產Alduazyme、Brineura、Naglazyme和Vimizim。我們位於愛爾蘭科克香巴利的製造廠已獲得FDA、歐盟委員會和其他國家衞生機構的批准，用於生產Vimizim，並已獲得FDA和EMA的批准，成為Brineura的配方原料藥生產和質量控制設施。此外，我們的第三方製造商與我們的產品生產有關的設施也已經通過了各監管部門的檢查和批准。雖然我們不參與合同製造商的日常運營，但我們最終有責任確保我們的產品按照cGMP規定生產。
由於用於製造我們的產品和候選產品的流程非常複雜，我們可能無法繼續以經濟高效的方式通過或最初通過聯邦或國際監管檢查。出於同樣的原因，我們產品的任何潛在第三方製造商或我們的候選產品可能無法以經濟高效的方式遵守cGMP法規，並且可能無法最初或繼續通過聯邦或國際監管檢查。
如果我們或與我們簽約的第三方製造商不能遵守生產法規，我們可能會延遲批准我們的候選產品、警告或無名信、罰款、意外的合規費用、召回或扣押我們的產品、完全或部分暫停生產和/或執法行動(包括禁令)，以及刑事或民事起訴。這些可能的制裁將對我們的財務業績和財務狀況產生不利影響。
如果我們不能成功地開發和維護我們的候選產品的製造流程，從而以可接受的成本生產足夠數量的產品，我們可能無法支持臨牀試驗或被迫終止計劃，或者如果我們無法以可接受的成本生產足夠數量的產品，我們可能無法滿足商業需求、失去潛在收入、利潤率下降或被迫終止計劃。
由於生產我們的候選產品和產品的複雜性，我們可能無法生產足夠數量的產品。我們無法以可接受的成本生產足夠的候選產品，可能會導致開發計劃的延遲或終止。就我們的商業產品組合而言，我們可能無法用商業上可行的流程或足夠大的規模來支持各自的商業市場或以可接受的利潤率成功地生產我們的產品。
商業上可行的製造工藝的開發通常很難實現，而且往往非常昂貴，而且可能需要較長的時間。製造流程(包括製造單元生產線)、設備或設施(包括將生產從我們的一家工廠轉移到另一家工廠或第三方工廠，或從第三方工廠轉移到我們的一家工廠)可能需要我們完成臨牀試驗，才能獲得監管機構對任何製造修改的批准。
關於valoctocogene roxparvovec，基因治療產品相對新穎和複雜，只有在極少數情況下才能以足以進行關鍵試驗和商業化的規模生產。很少有製藥合同製造商專門生產基因治療產品，而那些專門生產基因治療產品的公司仍在為大規模生產開發適當的工藝和設施。我們投入了大量資金建設自己的商業基因治療製造設施，如果我們的基因治療計劃不成功，這些設施可能會受到嚴重損害。隨着我們開發、尋求優化和運營valoctocogene roxparvovec製造工藝，我們可能會面臨技術和科學挑戰、可觀的資本成本，以及招聘和聘用有經驗的合格人員的潛在困難。在臨牀或商業生產活動期間，也可能出現意想不到的技術或操作問題。因此，我們可能會遇到生產延誤，使我們無法及時完成臨牀研究(如果有的話)，或者有利可圖地將valoccogene roxparvovec商業化(如果有的話)。
此外，我們可能需要通過其他類型的分析和功能測試來證明在製造變更後生產的生物製品與實施變更前生產的生物製品之間的產品可比性，或者可能需要完成其他臨牀研究。如果我們以未經證實的流程簽訂製造服務合同，我們的承包商將受到同樣的不確定性、高標準和監管控制，因此，如果需要進一步開發流程，可能會遇到困難。
即使是一個發達的製造工藝也會遇到困難。製造過程中可能會出現各種問題，包括人為錯誤、機械故障、原材料和細胞庫問題、
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內部信息技術系統，以及其他不能總是預防或預見的事件。與化學合成相比，許多過程包括生物系統，這增加了顯著的複雜性。我們預計，與生物技術行業的預期一致，某些生產批次將不能生產出符合我們質量控制放行驗收標準的產品。到目前為止，我們所有產品計劃(包括Alduazyme、Brineura、Naglazyme、Palynziq和Vimizim)的歷史失敗率都在我們基於行業標準的預期之內。如果故障率大幅增加，我們可能會遇到成本增加、收入損失、客户關係受損、調查原因的時間和費用，以及其他批次或產品的類似損失(具體取決於原因)。如果在產品投放市場之前沒有發現問題，還可能產生召回和產品責任成本。
為了在我們的時間和成本參數內生產產品，我們必須繼續在我們預期的成功率和產量預期內生產產品。由於我們生產過程的複雜性，我們可能很難或不可能確定任何特定批次不合格的原因，我們必須及時採取有效的糾正措施來應對任何不合格。
我們已經與第三方製造商簽訂了合同，在Kuvan和Palynziq生產活性成分。如果這些製造商不願意或不能履行他們的合同義務，我們可能無法滿足Kuvan和Palynziq的需求，或者根本無法銷售這些產品，我們可能會失去潛在的收入，我們可能會被迫終止計劃。我們有為Kuvan和Palynziq生產最終產品的合同。我們目前還依賴第三方生產Alduazyme、Brineura、Naglazyme、Palynziq和Vimizim的部分產品。如果這些製造商不願意或不能履行合同義務，或滿足合同義務之外或超出合同義務的需求，我們可能根本無法滿足對這些產品的需求或銷售這些產品，我們可能會損失潛在的收入。此外，在預定或最佳時間是否有合適的合同製造能力也不確定。
此外，我們的製造流程要求我們遵守聯邦、州和地方的各種法律和法規，管理使用、產生、製造、儲存、搬運和處置危險材料和由其產生的廢物。我們在遵守這些法律法規的過程中會產生巨大的成本。
供應中斷可能會擾亂我們的庫存水平以及我們的產品和候選產品的可用性，並導致延遲獲得監管機構對我們候選產品的批准，或者通過減少我們的收入來損害我們的業務。
我們依賴關鍵原材料的單一來源供應商和數量有限的製造設施來生產我們的成品和候選產品。許多因素可能導致我們的產品和候選產品的供應或製造中斷，包括：
•合同製造商的生產時間、日程安排和優先順序，或者合同製造商違反我們的協議；
•勞動中斷；
•我們製造資源的變化；
•發貨的時間和交付；
•我們未能及時找到並獲得所需的替換供應商和製造商；以及
•影響原材料成本和可獲得性的條件。
如果我們的一家供應商或製造商未能或拒絕及時或根本不向我們提供必要的原材料、成品或候選產品，則需要花費大量時間和費用才能獲得新供應商或製造商的資格。我們可能無法以可接受的條件和合理的價格從新供應商或製造商那裏獲得活性成分或成品，或者根本不能。
成品供應的任何中斷都可能阻礙我們分銷成品以滿足商業需求的能力，並對我們的財務業績和財務狀況產生不利影響。
對於我們的候選產品，進行臨牀試驗需要生產產品，成功的註冊批次需要申請批准才能將候選產品投入商業市場和銷售。延遲獲取臨牀材料或註冊批次可能會對我們的臨牀試驗產生不利影響，並推遲監管部門對我們候選產品的批准。
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由於我們產品的目標患者人數較少，我們必須獲得可觀的市場份額，並保持較高的每位患者價格才能實現盈利。
我們的所有產品都是針對患者人數較少的疾病。因此，我們的人均價格必須相對較高，才能收回我們的開發和製造成本，並實現盈利。特別是對於Brineura、Naglazyme和Vimizim，我們必須在全球範圍內進行市場營銷，以實現該產品的顯著市場滲透率。此外，由於每種疾病人羣中的潛在患者數量較少，找到開始治療的患者以實現該產品的顯著市場滲透率是很重要的，我們還需要能夠讓這些患者在較長一段時間內繼續接受治療。由於我們產品的預期治療成本，我們可能無法以足夠高的價格維持或獲得足夠的市場份額，以證明我們的產品開發努力和製造費用是合理的。
如果我們的產品得不到第三方付款人足夠的承保和報銷，我們的產品的銷售將受到不利影響，或者我們的產品可能沒有商業上可行的市場。
使用我們產品的患者的療程很貴。我們預計患者需要在更長的時間內接受治療，並在患者的整個生命週期內使用某些產品。我們預計，大多數患者家屬將沒有能力自己支付這種治療費用。如果沒有第三方付款人的承保和報銷，我們的產品就不會有商業上可行的市場。此外，即使有一個商業上可行的市場，如果報銷水平低於我們的預期，我們的收入和毛利率也會受到不利影響。
第三方付款人，如政府或私人醫療保險公司，會仔細審查並越來越多地挑戰藥品價格。私營公司的報銷費率根據第三方付款人、保險計劃和其他因素而有所不同。為我們的產品獲得保險和足夠的補償可能特別困難，因為在醫生監督下給藥的價格往往較高。國際市場的報銷制度因國家和地區的不同而有很大差異，必須逐個國家獲得報銷批准。
政府當局和其他第三方付款人正在開發越來越複雜的方法來控制醫療成本，例如通過限制特定藥物的覆蓋範圍和報銷金額。越來越多的第三方付款人要求製藥公司向他們提供預定的價目表折扣，作為覆蓋範圍的條件，他們正在使用限制性處方和首選藥品清單，以在競爭類產品中利用更大的折扣，並對醫療產品的定價提出挑戰。此外，在美國，第三方付款人對藥品的承保和報銷沒有統一的政策要求。因此，不同的付款人對藥品的承保和報銷可能有很大不同。因此，承保範圍的確定過程通常是一個耗時且昂貴的過程，需要我們分別為每個付款人提供使用我們的產品的科學和臨牀支持，但不能保證承保範圍和足夠的報銷將得到始終如一的應用或首先獲得足夠的補償。
我們不能確定我們商業化的任何產品是否可以獲得保險和報銷，或者我們已經商業化的任何產品是否會繼續提供保險和報銷，如果可以報銷，報銷的級別是多少。承保範圍和報銷可能會影響我們獲得市場批准的任何候選產品的需求或價格。如果無法獲得保險和報銷，或者報銷僅限於有限的級別，我們可能無法成功地將我們獲得營銷批准的任何候選產品商業化，或繼續營銷任何已經商業化的產品。
在歐盟和許多其他地區，報銷必須在逐個國家的基礎上進行談判，在許多國家，在報銷獲得批准之前，該產品不能商業化推出。每個國家完成談判進程的時間都非常不確定，在一些國家，我們預計會超過12個月。即使在談判達成價格之後，隨着時間的推移，各國也經常要求或要求降低價格和其他讓步。
對於我們未來的產品，在我們準備好銷售產品並實際談判費率之前，我們不知道報銷費率是多少。如果我們的產品無法獲得足夠高的報銷率，它們可能在商業上不可行，或者我們未來的收入和毛利率可能會受到不利影響。
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我們很大一部分國際銷售是基於特殊准入計劃的，這些計劃的變化可能會對我們在這些國家的產品銷售和收入產生不利影響。
我們在Naglazyme和Vimizim的國際銷售中有很大一部分是通過特殊准入或“命名患者”計劃實現的，這些計劃不需要完全的產品批准，我們預計Brineura的很大一部分國際銷售也將通過這樣的計劃實現。這些計劃的具體內容因國家而異。一般來説，每個病人都必須獲得特別批准。批准通常需要申請或訴訟，並附有醫療需要的證據。一般來説，每個病人的批准必須不時續簽。
這些計劃在一些國家沒有明確定義，可能會在要求和資金水平上發生變化。對這些計劃的任何更改都可能對我們在這些國家銷售產品的能力產生不利影響，並推遲銷售。如果這些項目不是由各自的政府資助的，可能沒有足夠的資金來支付所有患者的費用。此外，各國政府已經並可能繼續採取非官方措施來限制購買我們的產品，包括最初拒絕為購買者提供保險，推遲訂單，拒絕或花費過長時間批准通關。任何此類行動都可能嚴重延遲或減少我們在這些國家的收入。
如果沒有特殊的准入計劃，我們將需要尋求完全的產品批准，才能在某些司法管轄區進行商業營銷和銷售我們的產品。這可能是一個昂貴和耗時的過程，並可能使我們的產品受到額外的價格控制。由於一些國家的患者數量太少，尋求並保持完整的產品批准在經濟上可能是不可行的，因此在這些國家的銷售將永久減少或取消。由於所有這些原因，如果我們目前使用的特殊訪問計劃被取消或限制，我們的收入可能會受到不利影響。
如果我們在產品銷售方面不能成功競爭，我們可能無法產生足夠的銷售額來收回與產品計劃開發相關的費用，或者無法證明繼續營銷產品是合理的，我們的收入可能會受到不利影響。
我們的競爭對手可能會開發、製造和銷售比我們更有效或更便宜的產品。他們也可能比我們更快地獲得監管部門對其產品的批准(包括那些具有孤兒藥物名稱的產品，這可能會阻止我們完全營銷我們的產品)或在我們之前將其產品商業化。至於valoctocogene roxparvovec，如果候選產品獲得批准，我們將面臨一個高度發達和競爭激烈的血友病A治療市場。當我們將valoctocogene roxparvovec商業化時，如果獲得批准，我們可能會面臨來自大型製藥公司的激烈競爭，這些公司擁有廣泛的資源，並在血友病A社區建立了良好的關係。如果我們不能成功競爭，我們的收入將受到不利影響，我們可能無法產生足夠的銷售額來收回與產品計劃開發相關的費用，也無法證明繼續營銷產品是合理的。
政府價格管制或價格監管的其他變化可能會限制我們當前和未來產品的收費水平，這將對我們的收入和運營結果產生不利影響。
我們預計，在我們銷售產品的所有市場，保險和報銷可能會受到越來越多的限制。醫療成本不斷攀升，導致醫療行業面臨更大的降低成本壓力。特別是，製藥公司的藥品定價最近受到了越來越多的審查，並繼續受到國內外政治和公眾的激烈辯論。政府和私人第三方付款人已經提出了醫療改革和降低成本的建議。美國已經提出了一系列旨在控制醫療成本(包括藥物治療成本)的聯邦和州提案。具體地説，美國國會最近進行了幾次調查，提出了一些法案和立法，旨在提高藥品定價的透明度，審查定價與製造商患者計劃之間的關係，以及改革政府計劃的藥品報銷方法。此外，國會和行政部門都表示，他們將繼續尋求新的立法和/或行政措施來控制藥品成本。在一些國際市場，政府控制定價，這可能會影響藥品的盈利能力。當前的政府法規和未來可能的醫療立法可能會影響第三方付款人的醫療保險和報銷，這可能會使我們的產品在商業上不可行，或者可能對我們未來的收入和毛利率產生不利影響。
國際業務通常也受到廣泛的價格和市場監管，有許多建議採取額外的成本控制措施，包括直接或間接實施額外的價格控制或強制性降價或降低我們知識產權組合的價值的建議。作為這些成本控制措施的一部分，一些國家已經實施並繼續提出收入上限，以限制我們產品的年銷售量。其中一些上限明顯低於某些國家的實際需求，如果收入上限的趨勢持續下去，我們未來的收入和毛利率可能會受到不利影響。
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我們無法預測我們的業務可能在多大程度上受到這些或其他潛在的未來立法或監管發展的影響。然而，未來的價格管制或其他定價法規的變化或與我們的產品定價或藥品定價相關的負面宣傳通常可能會限制我們當前和未來產品或我們的銷售量的收費，這將對我們的收入和運營結果產生不利影響。
*政府醫療改革可能會增加我們的成本，並對我們的收入和運營結果產生不利影響。
我們的行業受到嚴格監管，法律的變化可能會對我們的業務、運營或財務業績產生不利影響。在美國，2010年的《患者保護和平價醫療法案》(Patient Protection And Affordable Care Act)，經2010年的《醫療與教育協調法案》(Health Care and Education Harciliation Act，簡稱PPACA)修訂，是一項全面的措施，旨在擴大美國國內的醫療保險覆蓋範圍，主要是通過強制僱主和個人參加醫療保險，以及擴大醫療補助計劃。法律的幾個條款影響了我們，增加了我們的某些成本。PPACA的某些方面仍然面臨司法和國會的挑戰，美國總統政府也在努力廢除或取代PPACA的某些方面，我們預計未來PPACA還將面臨更多的挑戰和修正案。自2017年1月以來，美國總統簽署了幾項行政命令和其他指令，旨在推遲、規避或放鬆PPACA規定的某些要求。與此同時，國會正在考慮廢除或廢除並取代全部或部分PPACA的立法。雖然國會尚未通過全面廢除PPACA的立法，但它已經頒佈了修改PPACA某些條款的法律，例如取消對不遵守PPACA個人購買醫療保險的規定的處罰，取消實施PPACA規定的某些費用，以及增加參與Medicare D部分的製藥商所欠的銷售點折扣。此外，2018年12月14日，德克薩斯州一名地區法院法官裁定，PPACA的整體違憲。2019年12月18日, 美國第五巡迴上訴法院維持了地區法院的裁決，即個人強制令違憲，並將案件發回地區法院，以確定PPACA的剩餘條款是否也無效。2020年3月2日，美國最高法院宣佈將對此案進行復審。目前尚不清楚這類訴訟以及其他廢除和取代PPACA的努力將如何影響PPACA和我們的業務。此外，自PPACA頒佈以來，還通過了其他立法修改。其中一些變化導致了醫療保險和其他醫療保健資金的進一步減少，這可能會對我們的客户以及我們的財務運營產生實質性的不利影響。
我們預計，PPACA以及美國或國外未來可能採取的其他醫療改革措施，可能會導致更嚴格的覆蓋標準，並對我們的客户可能獲得的產品報銷帶來額外的下行壓力。最近，世界各國政府加強了對製造商為其銷售產品定價的方式的審查。
在美國，國會最近進行了幾次調查，提出並頒佈了聯邦和州立法，這些立法旨在提高藥品定價的透明度，審查定價與製造商患者計劃之間的關係，降低聯邦醫療保險(Medicare)下的藥品成本，以及改革政府對藥品的計劃報銷方法。例如，在聯邦層面，美國總統政府的2021財年預算提案包括1,350億美元的津貼，用於支持尋求降低藥品價格、增加競爭、降低患者自付藥品成本以及增加患者獲得成本較低的仿製藥和生物相似藥的立法提案。2020年3月10日，特朗普政府向國會提交了藥品定價的“原則”，呼籲立法限制藥品價格上漲。此外，美國總統政府此前發佈了一份降低藥品價格和降低藥品自付成本的“藍圖”，其中包含了增加製造商競爭、提高某些聯邦醫療保健計劃的談判力、激勵製造商降低產品標價和降低消費者支付的藥品自付成本的建議。2020年7月24日，現任美國總統宣佈了四項與處方藥定價有關的行政命令，試圖實施政府的幾項提議，其中包括, 一項指示美國衞生與公眾服務部(HHS)最終敲定HHS先前發佈的加拿大藥品進口擬議規則，並做出其他允許個人從加拿大進口藥品的修改規則的修訂程序一項指示HHS最終確定修改計劃、藥店和藥品福利經理的反回扣法安全港的規則制定程序FDA最近還發布了一項最終規則，從2020年11月30日起生效，執行進口行政命令的一部分，為各州制定和提交來自加拿大的藥品進口計劃提供指導。儘管其中一些措施可能需要額外授權才能生效，但國會和美國總統行政當局都表示，將繼續尋求新的立法和/或行政措施來控制藥品成本。醫療保險和其他政府計劃報銷的任何減少都可能導致私人支付者支付的類似減少。此外，美國各州也越來越多地通過立法和實施旨在控制藥品定價的法規，包括價格或患者報銷限制、折扣、對某些產品准入的限制、營銷成本披露和透明度措施，在某些情況下，旨在鼓勵從其他國家進口和批量購買。此外，地區醫療當局和個別醫院越來越多地使用招標程序來確定哪些藥品和哪些供應商將包括在他們的處方藥和其他醫療保健計劃中。此外，政府有可能採取更多行動來應對新冠肺炎疫情。
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同樣，在許多歐盟國家，立法者和其他政策制定者繼續提出和實施醫療成本控制措施，以應對歐盟對醫療成本的日益關注。其中某些變化可能會對我們的產品和任何經批准的候選產品的價格或政府和私人第三方付款人為這些產品提供的報銷金額施加限制，可能會增加製藥公司的税收義務，或者可能會促進對我們的產品引入仿製藥競爭。此外，越來越多的歐盟國家和其他外國利用在其他國家制定的醫藥產品價格作為“參考價格”，以幫助確定本國境內的產品價格。因此，一些國家醫藥產品價格的下降趨勢可能會導致其他國家出現類似的下降趨勢。此外，為了在一些國家為我們的產品獲得報銷，我們可能需要進行臨牀試驗，將我們產品的成本效益與其他現有療法進行比較。
法律規定的對政府和私人第三方付款人支付金額的價格控制或其他限制可能會損害我們的業務、運營結果、財務狀況和前景。實施成本控制措施或其他醫療改革可能會阻止我們創造收入、實現盈利或將我們的產品商業化。
有關政府醫療改革的更多信息，請參閲我們於2020年2月27日提交給SEC的截至2019年12月31日的Form 10-K年度報告第I部分第1項中的“政府監管-醫療改革”。
我們面臨着來自美國以外政府所有或贊助客户的信用風險，這可能會對我們的運營業績產生不利影響。
由於政府資助和報銷做法的原因，我們向美國以外不同國家的政府所有或支持的客户銷售產品的付款受到嚴重延誤。這已經並可能繼續導致未付天數的銷售增加，因為我們有應收賬款的平均未付天數。如果這些政府的報銷做法發生重大變化，或者如果政府資金變得不可用，我們可能無法從這些客户那裏收回欠我們的金額，我們的運營結果將受到不利影響。
*如果我們被發現違反了醫保法或隱私和數據保護法，我們可能會被要求支付罰款，接受監管機構或政府實體的審查，或者被暫停參與政府醫療保健計劃，這可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果產生不利影響。
我們受到美國和國際上各種醫療法律法規的約束，包括反回扣法、虛假申報法、數據隱私和安全法，以及與確保合規性相關的法律。在美國，聯邦反回扣法規規定，任何個人或實體，包括製藥公司，在知情和故意的情況下，直接或間接提供、索要、支付或接受任何報酬，以換取或誘使推薦業務，包括購買、訂購或開出特定藥物的處方，都是非法的，這些業務可能是根據聯邦醫療保險(Medicare)和醫療補助(Medicaid)等聯邦醫療計劃支付的。根據聯邦反回扣法規和相關法規，如果某些安排符合法定例外或監管安全港，則被視為不違反聯邦反回扣法規。然而，例外和避風港的範圍很窄，涉及薪酬而不是為了誘導處方、購買或推薦的做法，如果不符合例外或避風港的資格，可能會受到審查。我們的做法可能在所有情況下都不符合安全港保護免受反回扣責任的所有標準，儘管我們尋求遵守這些安全港。許多州都通過了類似於聯邦反回扣法規的法律，其中一些法律適用於轉介患者接受任何來源的醫療服務，而不僅僅是政府支付者。
聯邦和州虛假索賠法律，包括民事虛假索賠法案，禁止任何個人或實體故意向聯邦政府提交或導致提交虛假索賠，或故意作出或導致作出虛假陳述以支付虛假索賠，或故意作出、使用或導致製作或使用虛假記錄或陳述以避免、減少或隱瞞向聯邦政府付款的義務。此外，某些營銷行為，包括標籤外促銷，也可能違反虛假聲明法。根據1996年《健康保險可攜性與責任法案》(HIPAA)，我們也被禁止在知情和故意的情況下實施詐騙任何醫療福利計劃(包括私人付款人)的計劃，或明知而故意偽造、隱瞞或掩蓋重大事實，或就醫療福利、項目或服務的交付或付款做出任何重大虛假、虛構或欺詐性的陳述，這也是禁止我們在知情的情況下故意實施詐騙醫療福利計劃(包括私人付款人)的計劃，或明知而故意偽造、隱瞞或掩蓋重大事實或作出任何與提供或支付醫療福利、項目或服務有關的重大虛假、虛構或欺詐性陳述。
此外，最近的醫療改革立法加強了美國的這些法律。例如，PPACA等修訂了聯邦反回扣法規和醫療欺詐刑事法規的意圖要求。個人或實體不再需要對這些法規有實際瞭解，也不再需要有違反這些法規的具體意圖才能實施違規。此外，PPACA規定，政府可以斷言，根據民事虛假索賠法案的目的，包括因違反聯邦反回扣法規而產生的物品或服務的索賠構成虛假或欺詐性索賠。
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經“經濟和臨牀健康信息技術法”及其實施條例修訂的HIPAA還對某些類型的個人和實體規定了保護個人可識別健康信息的隱私、完整性、可用性、安全性和傳輸方面的義務，包括強制性合同條款。許多國家和外國的法律也對健康信息的隱私和安全進行管理。它們之間的差異往往很大，而且往往不會被HIPAA搶先一步，從而使合規工作複雜化。全球數據保護格局正在迅速演變，在可預見的未來，實施標準和執法實踐可能仍不確定。在美國，加利福尼亞州最近頒佈了《加州消費者隱私法》(CCPA)，該法案於2020年1月1日生效。CCPA賦予加州居民更大的權利，可以訪問和刪除他們的個人信息，選擇不分享某些個人信息，並獲得有關他們的個人信息如何使用的詳細信息。CCPA規定了對違規行為的民事處罰，以及對數據泄露的私人訴權，預計這將增加數據泄露訴訟。CCPA增加了我們的合規成本，並可能增加我們的潛在責任。CCPA已經推動了一系列關於新的聯邦和州隱私立法的提案，包括2020年11月加州投票通過的一項措施，該措施將大幅擴大CCPA的要求。這些新規定可能會增加我們的潛在責任，增加我們的合規成本，並對我們的業務產生不利影響。
歐洲法規2016/679，被稱為一般數據保護法規(GDPR)，以及歐盟成員國的執行立法，適用於位於歐盟的公司收集和處理個人數據(包括與健康相關的信息)，或者在某些情況下，由位於歐盟以外的公司收集和處理位於歐盟的個人信息。這些法律對處理個人數據(包括與健康有關的信息)的能力施加了嚴格的義務，特別是在收集、使用、披露和轉移方面。這些要求包括：(I)在某些情況下，徵得與個人資料有關的個人的同意；(Ii)向個人提供有關如何使用其個人資料的資料；(Iii)確保個人資料的安全和保密；(Iv)有義務通知監管當局和受影響的個人有關違反個人資料的情況；(V)廣泛的內部私隱管治義務；以及(Vi)尊重個人在個人資料方面的權利(例如查閲、更正和刪除其資料的權利)。GDPR禁止將個人數據轉移到歐洲經濟區(EEA)以外的國家，如美國，因為歐盟委員會認為這些國家沒有提供足夠的數據保護。瑞士也採取了類似的限制措施。對違規公司的潛在罰款可能高達2000萬歐元或全球年收入的4%。GDPR增加了我們在處理個人數據方面的責任和責任，我們可能需要建立額外的潛在機制，以確保遵守新的歐盟數據保護規則。
GDPR和其他歐洲數據保護法一般限制從歐洲(包括英國的歐洲經濟區)轉移個人信息。美國和瑞士，除非轉讓各方實施了保護被轉讓個人信息的具體保障措施。允許美國公司從歐洲進口個人信息的主要保障措施之一是歐盟委員會的標準合同條款。然而，法院發佈了一項裁決，質疑標準合同條款是否可以合法地用於將個人信息從歐洲轉移到美國或大多數其他國家。目前，除了標準合同條款之外，幾乎沒有其他可行的替代條款，因為我們一直依賴標準合同條款將個人信息從歐洲轉移到美國和其他國家。英國和瑞士當局可能同樣會質疑標準合同條款作為一種將個人信息從這些國家合法轉移到美國的機制的可行性。此外，目前還不清楚，在2020年12月31日英國退歐後的過渡期結束後，從歐洲向英國轉移個人信息是否仍然合法，以及是否有任何轉移機制可用於此類轉移。如果我們不能實施足夠的保障措施來確保我們從歐洲轉移個人信息是合法的，我們將面臨更多的監管行動、鉅額罰款和禁止處理來自歐洲的個人信息的禁令。此外, 我們可能需要以高昂的代價提高在歐洲的數據處理能力。無法從歐洲輸入個人信息也可能會限制我們在歐洲的臨牀試驗活動，並限制我們與合同研究組織、服務提供商、承包商和其他受歐洲數據保護法律約束的公司合作的能力。此外，歐洲以外的其他國家已經或正在考慮制定類似的跨境數據傳輸限制和要求本地數據駐留的法律，這可能會增加我們業務的運營成本和複雜性。

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美國和某些外國也通過了大量影響合規性的新法律和法規，這可能需要我們修改我們與醫療從業者的業務做法。例如，在美國，PPACA通過醫生支付陽光法案，要求某些藥品、生物製品和醫療用品製造商收集並向CMS報告向醫生(包括某些其他醫療專業人員)和教學醫院支付或轉移價值的信息，以及這些醫生及其直系親屬在上一個日曆年度持有的投資和所有權權益。自2022年1月1日起，製造商還將被要求報告前一年向醫生助理、護士執業或臨牀護士專家、註冊護士麻醉師和註冊護士助產士支付或轉移的價值以及所有權和投資權益。此外，最近有一種趨勢是，國家加強了對支付給醫生的費用的監管。某些州和/或地方司法管轄區要求實施合規計劃，遵守藥品製造商監察長合規計劃指南和美國製藥研究與製造商(PhRMA)關於與醫療保健專業人員互動的準則，註冊藥品銷售代表和/或跟蹤和報告禮物、醫生的薪酬和其他報酬、營銷支出和藥品定價。同樣，在許多外國，人們越來越關注製藥公司和醫療從業者之間的關係。最近頒佈的外國立法規定了對支付給這些專業人員的付款、禮物和福利的報告義務；然而, 頒佈此類法律的法規的實施仍有待執行，法院和政府機構對此有不同的解釋。不斷變化的監管環境，以及實施符合多個司法管轄區不同合規和/或報告要求的系統的需要，增加了維持合規的成本，以及我們可能違反一項或多項要求並受到罰款或制裁的可能性。
由於上述醫療保健、隱私和數據保護法律的廣泛性，可用的法定和監管例外情況和安全港的範圍很窄，以及執法機構在執行這些法律時更加關注，我們的業務活動可能會受到一項或多項此類法律的挑戰。如果我們被發現違反了這些法律中的任何一項，我們可能會受到重大的刑事、民事或行政制裁，包括損害賠償、罰款、交還、監禁、合同損害、聲譽損害、利潤和未來收益減少、額外的報告要求和監督，如果我們受到公司誠信協議或類似協議的約束，以解決有關我們違反這些法律的指控，我們的業務被削減，以及被禁止、暫停或被排除在參與政府醫療保健計劃之外，任何這些都可能對我們的業務、財務狀況和運營結果產生不利影響。
我們在美國以外進行了大量的銷售和運營，這使我們面臨着額外的業務風險，這些風險可能會對我們的收入和運營結果產生不利影響。
Alduazyme、Brineura、Kuvan、Naglazyme和Vimizim的很大一部分銷售額來自美國以外的國家。同樣，我們預計Palynziq的很大一部分銷售額將來自美國以外的國家。我們在加拿大以及幾個歐洲、中東、亞洲和拉丁美洲國家都有業務。我們希望在未來繼續擴大我們的國際業務。國際業務本身就使我們面臨許多風險和不確定因素，包括：
•管理國際業務所固有的複雜性和成本增加；
•多樣化的監管和合規要求，以及這些要求的變化可能會限制我們製造、營銷和銷售產品的能力；
•政治和經濟不穩定；
•美國以外的一些國家對知識產權的保護力度減弱；
•貿易保護措施和進出口許可要求；
•國際業務人員配備和管理困難；
•不同的勞動法規和商業慣例；
•税法修改或解釋可能產生的負面後果；
•國際醫療報銷政策和計劃的變化；
•金融風險，如支付週期較長、應收賬款難以收回、受到外幣匯率波動的影響以及外國政府可能實施的貨幣管制；
•與保持準確信息和控制銷售、分銷商和服務提供商的活動有關的監管和合規風險，這些活動可能屬於《反海外腐敗法》(The FCPA)的管轄範圍；以及
•與數據保護以及商業和個人信息的隱私和安全相關的全球法律法規迅速演變。
這些因素中的任何一個，無論是單獨的還是作為一個整體，都可能對我們的業務和經營結果產生實質性的不利影響。
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隨着我們繼續擴大現有的國際業務，我們可能會遇到新的風險。例如，當我們專注於在新的地理區域建立我們的國際銷售和分銷網絡時，我們必須繼續發展與合格的當地分銷商和貿易公司的關係。如果我們不能成功地發展和維護這些關係，我們可能就無法在這些地理區域實現銷售增長。這些或其他類似風險可能會對我們的收入和盈利能力產生不利影響。
*英國退出歐盟可能會對全球經濟狀況、金融市場和我們的業務產生負面影響，這可能會對我們的收入和運營業績產生不利影響。
2016年6月，英國多數合格選民在全民公投(英國脱歐)中投票決定退出歐盟。2017年3月29日，英國首相正式遞交了退出通知。經過英國和歐盟之間的重大談判，英國退出歐盟的決定於2020年1月31日生效。現在有一個過渡期，英國和歐盟正在談判額外的安排，包括他們未來的貿易條款。英國表示，它希望過渡期在2020年12月31日之前結束，並就未來的貿易條款達成一致。英國和歐盟尚未達成協議，可能在2020年12月31日過渡期結束前不會達成正式的海關和貿易協議。
英國與歐盟未來關係的不確定性已經並可能繼續對全球經濟狀況和全球金融市場穩定產生不利影響。特別是，根據英國和歐盟達成的條款(如果有的話)，這可能會導致全球金融和銀行市場以及歐洲和歐洲經濟區(EEA)的監管程序面臨一段相當不確定的時期。隨着英國決定取代或複製哪些歐盟規則和法規，包括金融法律法規、税收和自由貿易協定、知識產權、供應鏈物流、環境、健康和安全法律法規、移民法和就業法，英國未來的法律法規缺乏明確性，這可能會減少所有市場的外國直接投資，增加成本，抑制經濟活動，並限制獲得資本的機會。
如果英國和歐盟無法就未來可接受的貿易條款進行談判，或者如果其他歐盟國家尋求退出，英國與其他歐盟或歐洲經濟區國家之間的無障礙准入可能會減少或取消，這可能會使我們在歐盟做生意變得更加困難。由於英國脱歐，我們可能面臨供應鏈、庫存管理、製造流程和產品分銷網絡的中斷，這可能會對我們的業務和運營結果產生不利影響。此外，英國退歐還可能帶來新的監管成本和挑戰，可能會對我們的運營產生實質性的不利影響。EMA已就英國退歐需要考慮的某些要求向中央批准的醫藥產品的營銷授權持有人發佈了指導意見，例如要求歐盟集中批准的產品的營銷授權持有人必須在歐盟設立，以及要求與中央批准的產品相關的一些活動，如批量放行和藥物警戒，必須在歐盟進行。此外，幾乎沒有跡象表明，英國退歐會對我們的任何候選產品在英國獲得營銷批准的途徑產生什麼影響。
美國的出口管制和經濟制裁可能會對我們的業務、財務狀況和經營業績產生不利影響。此外，遵守這些監管要求可能會增加我們的成本，並對我們銷售產品和從客户那裏收取現金的能力產生負面影響。
我們的產品受美國出口管制法律和法規的約束，包括美國出口管理條例和由美國財政部外國資產管制辦公室(OFAC)執行的各種經濟和貿易制裁條例。我們的產品和解決方案的出口必須符合這些法律法規。改變這些法律和法規，或改變這些法律所針對的國家、政府、個人或活動，可能會導致我們產品的使用量減少，或阻礙我們向現有或潛在客户出口或銷售我們的產品的能力，這可能會對我們的經營業績、財務狀況或戰略目標產生不利影響。如果我們不遵守這些法律法規，我們可能會受到重大的民事或刑事處罰，包括可能失去出口或進口特權和罰款。
我們依靠OFAC的通用許可證來銷售我們的藥品，最終供伊朗的醫院和診所最終用户使用。使用OFAC通用許可證要求我們遵守有關銷售產品、最終用户限制和付款要求的嚴格條件。儘管我們認為我們一直遵守通用許可證要求，但不能保證通用許可證將來不會被撤銷、續簽或我們將繼續遵守。違反OFAC通用許可證可能導致鉅額罰款、制裁、民事或刑事處罰、競爭或聲譽損害、訴訟或監管行動以及其他可能對我們的運營結果、財務狀況或戰略目標產生不利影響的後果。
此外，美國的出口管制和經濟制裁可能會使在某些國家運營變得更加困難和昂貴。例如，我們可能找不到分銷商或金融機構願意以成本效益的方式促進我們產品的銷售和從此類銷售中收取現金(如果有的話)。
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不遵守適用的反腐敗法律可能會導致罰款、刑事處罰，並對我們的業務、財務狀況和運營結果產生重大不利影響。
我們必須遵守在我們開展業務的司法管轄區的反腐敗和反賄賂法律，包括美國的《反海外腐敗法》、英國的《反賄賂法》以及我們開展業務的其他國家的其他類似法律。我們在一些國家開展業務，這些國家以腐敗著稱，腐敗行為的風險增加。我們還定期與許多國家的政府監管機構互動，包括那些被認為腐敗風險較高的國家，以確保獲得監管部門的批准，生產和分銷我們的產品。我們所受的反貪污和反賄賂法律，一般禁止公司及其中間人不正當地向外國官員或其他人士行賄，目的是影響官方決定，或獲取或保留業務和/或其他利益。這些法律還要求我們製作和保存準確和公平地反映我們交易的賬簿和記錄，並設計和維持一個適當的內部會計控制系統。作為我們業務的一部分，我們與國有企業打交道，根據適用的反腐敗法律，這些企業的員工和代表可能被視為外國官員。
儘管我們採取了旨在確保我們、我們的員工和第三方代理遵守此類法律的政策和程序，但不能保證此類政策或程序始終有效，也不能保證我們不會因員工、合作伙伴和其他第三方對我們的業務採取的行動而根據這些或其他法律承擔責任。如果我們不遵守反腐敗法律和其他管理與政府實體和/或官員開展業務的法律(包括當地法律)，我們可能會受到刑事和民事處罰以及其他補救措施，這可能會損害我們的業務、財務狀況、運營結果、現金流和前景。對任何實際或涉嫌違反與我們相關的法律或政策的調查可能會損害我們的業務、財務狀況、運營結果、現金流和前景。
此外，對公司贊助的患者援助計劃的審查也得到了加強，包括保險費和共同支付援助計劃，以及對提供此類援助的第三方慈善機構的捐款。政府還加強了對報銷支持服務、臨牀教育計劃和宣傳演講者計劃的審查。如果我們、我們的第三方代理或捐贈接受者被認為在這些領域中的任何一個方面沒有遵守法律、法規或政府指導，我們可能會受到刑事或民事制裁。我們競爭對手的任何類似違規行為也可能對我們的行業聲譽造成負面影響，並加強對我們的業務和產品的審查。
FDA、EMA和其他政府機構的資金變化或政府關門可能會阻礙這些機構聘用和保留關鍵領導層和其他人員的能力，或者以其他方式阻止這些機構履行我們業務運營可能依賴的正常職能，這可能會對我們的業務產生負面影響。
政府機構資金水平的變化可能會影響它們聘用和留住關鍵人員的能力，以及它們履行支持我們業務的正常職能的能力。例如，FDA為我們的候選產品及時審查和批准IND或營銷授權的能力可能會因缺乏資源和合格人員而受到阻礙。此外，我們業務所依賴的其他政府機構的資金，包括那些為研發活動提供資金的機構，都受到政治預算過程的制約，這一過程本質上是不穩定和不可預測的。
政府關門也可能影響政府機構正常運作和支持我們運作的能力。例如，自1980年以來，美國聯邦政府多次關門，包括從2018年12月22日開始的35天。在關閉期間，某些監管機構，如FDA，不得不讓關鍵人員休假，並停止關鍵活動。如果政府長期停擺，可能會嚴重影響FDA及時審查和處理我們提交的監管文件的能力，這可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。
我們的國際業務帶來了匯率風險，這可能會對我們的經營業績和淨利潤產生不利影響。
我們很大一部分收入和收益，以及我們可觀的國際淨資產，都受到匯率變化的影響，而且這一比例還在不斷增長。由於我們使用多種外幣，包括歐元、巴西雷亞爾、英鎊、加元和其他幾種貨幣，這些貨幣相對於美元的匯率變化將影響我們的收入和支出。如果美元對另一種貨幣走弱，假設所有其他變量保持不變，我們的收入將增加，對收益產生積極影響，我們的總體支出將增加，對收益產生負面影響。相反，如果美元對另一種貨幣走強，假設所有其他變量保持不變，我們的收入將減少，對收益產生負面影響，我們的總體支出將減少，對收益產生積極影響。此外，由於我們的財務報表是以美元報告的，美元與其他貨幣之間貨幣匯率的變化已經並將繼續對我們的業績產生影響。
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運營部。因此，匯率的重大變化可能會影響我們的業績和我們的財務指引。
我們實施貨幣套期保值，目的是減少我們對某些外幣匯率變化的風險敞口。然而，我們的對衝策略可能不會成功，我們任何未對衝的外匯敞口都將繼續受到市場波動的影響。這些風險可能對我們的業務、財務狀況和經營結果造成實質性的不利影響，並可能導致我們普通股的市值下降。
*如果我們不能保護我們的知識產權，我們可能就無法有效地競爭。
在適當的情況下，我們會為我們技術的某些方面尋求專利保護。我們正在開發的一些產品可能無法獲得專利保護。如果我們必須花費大量的時間和金錢來保護或執行我們的專利，圍繞其他人擁有的專利或許可進行設計，可能需要支付高額費用、專利或其他由其他人擁有的專有權利，我們的業務和財務前景可能會受到損害。
生物製藥產品的專利地位是複雜和不確定的。我們的一些產品和候選產品的專利保護範圍和程度尤其不確定，因為我們一些候選產品的關鍵信息已經在公共領域存在了多年。動物和/或人類版本的Alduazyme、Naglazyme和我們的許多候選產品的組成和基因序列已經公佈，並被認為是在公共領域。6R-BH4(庫萬的活性成分)的化學結構也已公佈。這些信息的公佈可能會阻止我們獲得或實施與我們的產品和候選產品相關的專利，包括但不限於物質構成專利，這些專利通常被認為提供了最強有力的專利保護。
我們擁有或擁有與我們的產品相關的授權專利和專利申請。然而，這些專利和專利申請並不能確保我們的知識產權得到保護，原因有很多，包括但不限於：
•對於未決的專利申請，除非實際發佈，否則無法確定這些申請的保護價值。我們不知道我們的專利申請是否會導致專利頒發。
•專利的有效期是有限的，而且會過期。例如，我們與Alduazyme相關的某些專利於2019年11月到期，其他與Alduazyme相關的專利將於2020年11月到期。
•競爭對手可能會以各種方式幹擾我們的專利程序。競爭對手可能聲稱他們在我們之前發明了要求保護的發明，或者他們在我們之前提交了要求保護的發明的專利申請。競爭對手也可能聲稱我們侵犯了他們的專利，因此我們不能實踐我們的技術。例如，競爭對手也可以通過向專利審查員或法庭證明發明不是原創的、不是新穎的或顯而易見的來爭奪我們的專利。在訴訟中，競爭對手可能會因為一些原因而聲稱我們頒發的專利無效或無法強制執行。如果法院同意，我們將不能強制執行該專利。
•儘管我們提交了專利或專利申請，仿製藥製造商仍可使用訴訟和監管手段獲得對我們產品的仿製藥版本的批准。
•實施專利是昂貴的，可能會佔用我們管理的大量時間。管理層將在產品開發上花費更少的時間和資源，這可能會增加我們的運營費用，並推遲產品計劃。
•專利的接收可能不會提供太多的實際保護(如果有的話)。例如，如果我們獲得了一項專利，範圍很窄，那麼競爭對手就更容易設計出不侵犯我們專利的產品。
•2011年的《萊希-史密斯美國發明法》(Leahy-Smith America Invents Act)對美國的某些專利法進行了改革，這可能會帶來額外的不確定性。這些重大變化包括從“先發明”制度轉變為“先申請”制度，以及實施新的程序，允許競爭對手在授予專利後在美國專利商標局挑戰我們的專利。
我們的商業祕密是否得到了充分的保護也是不清楚的。我們的現任和前任員工、顧問或承包商可能無意或故意向競爭對手泄露商業祕密。就像專利訴訟一樣，強制要求他人非法獲取和使用我們的商業祕密是昂貴和耗時的，需要大量資源，而且結果不可預測。此外，美國以外的法院有時不太願意保護商業祕密。此外，我們的競爭對手可能會獨立開發同等的知識、方法和訣竅，在這種情況下，我們將無法針對這些競爭對手執行我們的商業祕密權。
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根據歐盟最近採取的政策，提交給位於馬斯的EMA的臨牀試驗數據傳統上被視為機密商業信息，現在必須公開披露。根據我們審查和編輯少數機密商業信息的能力，新的歐盟政策將導致EMA公開披露我們最近完成的和未來提交的MAA的某些臨牀研究報告、臨牀試驗數據摘要和臨牀概述。公開披露開發數據的舉措可能會在許多方面對我們的業務產生不利影響，例如，導致我們產品開發的保密方法被披露，阻止我們獲得創新的知識產權保護，要求我們分配大量資源以防止其他公司侵犯我們的知識產權，根據適用的數據隱私法規處理來自臨牀試驗的健康數據甚至增加複雜性，以及使競爭對手能夠使用我們的數據來獲得對其產品的批准。
如果我們不能保護我們的知識產權，第三方可能會開發與之競爭的產品，這可能會對我們的收入和財務業績造成總體上的不利影響。
競爭對手和其他第三方可能已經開發了知識產權，如果獲得批准，這些知識產權可能會限制我們的產品和候選產品的營銷和商業化能力。
和我們一樣，競爭對手也在不斷地為他們的技術尋求知識產權保護。我們的幾個開發項目，如valoctocogene roxparvovec，專注於治療領域，這些領域多年來一直是第三方廣泛研究和開發的主題。由於我們的技術領域擁有大量的知識產權，我們不能確定我們沒有侵犯競爭對手的知識產權，或者我們不會侵犯未來授予或創造的競爭對手的知識產權。例如，如果專利持有者認為我們的產品侵犯了其專利，即使我們的技術獲得了專利保護，專利持有者也可能起訴我們。如果其他人指控我們侵犯了它的知識產權，我們將面臨一系列問題，包括：
•為訴訟辯護需要大量的行政資源，而且可能非常昂貴。
•如果法院裁定我們的產品侵犯了競爭對手的知識產權，我們可能不得不支付鉅額賠償金。
•關於專利，法院除了要求我們支付大量損害賠償外，還可能禁止我們製造、銷售、提供銷售、進口或使用我們的產品，除非專利持有人將專利授權給我們。專利持有者不需要授予我們許可證。如果許可可用，則可能無法以商業合理的條款獲得許可。例如，我們可能不得不為我們的專利和專利申請支付鉅額版税或授予交叉許可。
•我們可能需要重新設計我們的產品，這樣它才不會侵犯他人的知識產權。
•重新設計我們的產品，使其不侵犯競爭對手的知識產權可能是不可能的，或者可能需要大量的資金和時間。
我們也可以支持和合作政府機構、醫院、大學或其他教育機構進行的研究。這些研究合作伙伴可能不願意授予我們從這些合作中獲得的技術或產品的任何獨家權利。
如果我們沒有獲得所需的許可或權利，當我們試圖圍繞其他專利進行設計時，我們可能會在產品開發工作中遇到延誤，或者可能會被禁止製造、使用、進口、提供銷售或銷售需要這些許可或權利的產品。在與其他各方合作開發的技術或產品的權利方面也存在爭議的風險。如果我們不能解決此類糾紛並獲得所需的許可證或權利，我們可能就無法開發或營銷我們的產品。
如果我們與Genzyme的製造、營銷和銷售協議終止，我們可能會被阻止繼續將Alduazyme商業化，否則我們成功商業化Alduazyme的能力將被推遲
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或者被削弱。
任何一方均可因特定原因終止Genzyme與我們之間與Alduazyme相關的製造、營銷和銷售協議(MMS協議)，包括如果另一方嚴重違反了MMS協議、經歷了MMS協議中定義的控制權變更，或已宣佈破產且也違反了MMS協議。雖然我們目前沒有違反彩信協議，但未來任何一方都有可能違反彩信協議。任何一方也可以在提前一年書面通知後，以任何理由終止彩信協議。
如果彩信協議因違約而終止，違約方將把其在BioMarin/Genzyme LLC的權益轉讓給非違約方，非違約方將為違約方在Alduazyme和BioMarin/Genzyme LLC的權益支付特定的買斷金額。如果我們是違規方，我們將失去獲得Alduazyme以及相關知識產權和監管批准的權利。如果彩信協議無故終止，非終止方將有權以特定的買斷金額買斷終止方在Alduazyme和BioMarin/Genzyme LLC中的權益，可行使一年的選擇權。如果不行使這種選擇權，Alduazyme的所有權利將被出售，BioMarin/Genzyme LLC將被解散。如果在非終止方如上所述沒有行使收購選擇權的情況下終止收購選擇權，Alduazyme的所有權利和所有權將出售給出價最高的競買人，收益將根據我們在BioMarin/Genzyme LLC的百分比權益在Genzyme和我們之間平分。
如果彩信協議的任何一方因另一方宣佈破產而終止，終止方將有義務買斷另一方的股份，並將獨家獲得Alduazyme的所有權利。如果彩信協議因另一方發生控制權變更而被另一方終止，終止方應通知另一方(受要約人)其有意以終止方自行設定的規定金額買斷受要約人在Alduazyme和BioMarin/Genzyme LLC的權益。然後，受要約人必須要麼接受這一要約，要麼同意以同樣的條件購買終止方在Alduazyme和BioMarin/Genzyme LLC的權益。買斷對方股份的一方將擁有Alduazyme的全球獨家經營權。我們與Genzyme之間修訂和重新簽署的合作協議將在彩信協議終止之日自動終止，並且不得獨立於彩信協議終止。
如果我們有義務或選擇買斷Genzyme在Alduazyme和BioMarin/Genzyme LLC的權益，從而獲得Alduazyme的獨家權利，我們可能沒有足夠的資金這樣做，我們可能無法獲得融資。如果我們未能買斷Genzyme的權益，我們可能會違反協議，並可能失去對Alduazyme以及相關知識產權和監管批准的任何權利主張。然後，我們實際上將被禁止開發和商業化Alduazyme。如果發生這種情況，不僅我們的產品收入會減少，我們的股價也會下跌。
如果我們不能開發新產品和候選產品，或者在收購、合資、許可或其他合作機會方面不能成功競爭，我們繼續擴大產品線的能力以及我們的增長和發展將受到損害。
我們未來的增長和發展在一定程度上取決於我們從研發活動中成功開發新產品的能力。生物製藥產品的開發是非常昂貴和耗時的，並且涉及到很大程度的風險。研究和開發計劃的結果，特別是創新生物製藥的結果，本質上是不確定的，可能不會導致任何產品的商業化。
我們的競爭對手與我們競爭，以吸引組織進行收購、合資、許可安排或其他合作。到目前為止，我們的幾個以前和現在的產品計劃是通過收購獲得的，我們以前和現在的幾個產品計劃是通過許可或合作安排開發的，例如Alduazyme、Kuvan和Naglazyme。這些合作包括向學術研究機構授權專利技術，以及與學術研究機構建立其他關係。我們未來的成功將在一定程度上取決於我們是否有能力發現更多的機會，併成功地就這些機會達成合作或收購協議。如果我們的競爭對手成功地與學術研究機構達成合作安排或許可協議，我們將被排除在追求這些具體機會的門外。因為每個機會都是獨一無二的，我們可能找不到替代品。幾家製藥和生物技術公司已經在遺傳病領域站穩腳跟。這些公司已經開始了許多藥物開發項目，其中一些可能針對我們也瞄準的疾病，並已經與學術研究機構達成合作和許可安排，減少了可用的機會池。
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大學、公立和私立研究機構也與我們競爭。雖然這些組織主要有教育或基礎研究目標，但他們可能會開發專有技術，並獲得我們可能需要的專利，以開發我們的候選產品。如果有的話，我們將嘗試許可這項專有技術。我們可能無法以可接受的條款獲得這些許可證(如果有的話)。如果我們不能在收購、合資和其他合作機會方面取得成功，我們開發新產品和繼續擴大產品線的能力可能會受到限制。
*仿製藥製造商銷售Kuvan的仿製藥可能會對我們的收入和經營業績產生不利影響。
1984年的《藥品價格競爭和專利條款恢復法案》，也就是眾所周知的《哈奇-瓦克斯曼法案》(Hatch-Waxman Act)，允許FDA批准品牌藥物的仿製藥的簡化新藥申請(ANDA)。我們把這個過程稱為ANDA過程。ANDA程序允許競爭對手的公司獲得與品牌藥物具有相同活性成分的藥物的上市批准，但通常不要求進行和提交仿製藥的臨牀療效研究。ANDA申請者通常只需要提交證明其產品與品牌產品生物等效的數據，而不需要進行此類臨牀研究。
根據《哈奇-瓦克斯曼法案》(Hatch-Waxman Act)，各公司可以在2011年12月之後的任何時間為建議的Kuvan仿製藥提交ANDA申請。我們擁有幾項涵蓋Kuvan的專利，我們已經將這些專利與該產品一起列在FDA批准的具有治療等效性評估的藥物產品(橙色手冊)中。Hatch-Waxman法案要求ANDA申請人在我們的橙皮書列出的專利到期之前尋求FDA批准其建議的仿製藥，以證明申請人認為我們的專利是無效的，或者不會因製造、使用或銷售已提交申請的藥物而受到侵犯(第四段認證)，並將此類認證通知我們(第四段通知)。在收到第四段通知後，《哈奇-瓦克斯曼法案》允許我們在適當的基礎上對ANDA申請者提起專利侵權訴訟，要求在我們的專利到期之前不批准擬議的仿製藥。如果我們在收到第四款通知後45天內提起訴訟，《哈奇-瓦克斯曼法案》規定了30個月的緩期，在此期間FDA不能最終批准仿製藥的申請。如果訴訟在30個月的滯留期內以有利於ANDA申請人的方式解決，暫緩執行將被取消，如果ANDA已經準備好批准，FDA可能會批准它。在這樣的訴訟中，發現、審判和上訴過程成本高昂、耗時長，如果ANDA申請人獲勝，可能會導致仿製藥競爭。
2014年至2016年間，我們收到了兩家制藥公司的第四段通知函，通知我們每家公司都提交了ANDA，尋求批准Kuvan擬議的仿製藥。我們對每家公司提起了專利侵權訴訟，2015至2017年間，我們與在美國解決專利訴訟的公司達成了和解協議。和解協議向這些公司授予了我們Kuvan相關專利的非獨家許可，允許它們從2020年10月1日或更早的情況下，針對Kuvan批准的適應症在美國銷售鹽酸腐普特林的仿製藥。Kuvan的仿製藥於2020年10月首次在美國上市。
任何未來的ANDA或相關法律程序都可能對我們的股價產生不利影響，強制執行我們的專利的訴訟已經並可能繼續花費大量資金，需要管理層的大量關注。如果涉及Kuvan及其使用的專利不在訴訟中得到支持，或者如果我們起訴的任何ANDA申請者被發現沒有侵犯我們聲稱的專利，那麼在監管排他性到期後產生的仿製藥競爭將對我們的收入和運營結果產生實質性的不利影響。此外，上述和解之後的仿製藥競爭可能會對我們的收入和運營結果產生實質性的不利影響。
我們在某些外國也面臨着Kuvan的潛在仿製藥競爭，歐盟有一個相當於2001/83/EC指令第10條下的ANDA過程的過程。我們能夠在我們開展業務的許多國家成功營銷和銷售Kuvan是基於專利權或某些監管形式的排他性，或者兩者兼而有之。我們對Kuvan的專利權和監管專有權的範圍因國家而異，並取決於每個國家是否有有意義的法律補救措施。如果我們的專利權和Kuvan的監管排他性在特定國家被成功挑戰、到期或以其他方式終止，由此產生的仿製藥競爭可能會對我們的收入和運營結果產生實質性的不利影響。
如果我們不能在我們宣佈和預期的時間內實現預期的發展目標，我們候選產品的商業化可能會被推遲，我們管理層的信譽可能會受到不利影響，因此我們的股票價格可能會下跌。
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目錄
出於規劃的目的，我們估計各種科學、臨牀、法規和其他產品開發目標的完成時間，這些目標有時被稱為里程碑。這些里程碑可能包括開始或完成科學研究和臨牀試驗，以及提交監管文件。我們會不時地公開宣佈其中一些里程碑的預期時間。所有這些里程碑都基於各種假設。與我們的估計相比，這些里程碑的實際時間可能會有很大的不同，在許多情況下，原因超出了我們的控制。如果我們沒有達到公開宣佈的這些里程碑，我們產品的商業化可能會延遲，我們管理層的信譽可能會受到不利影響，因此我們的股票價格可能會下跌。
我們依靠我們的關鍵人員以及我們吸引和留住員工的能力。
我們未來的增長和成功在很大程度上將取決於我們繼續吸引、留住、管理和激勵員工的能力。失去任何高級管理層成員的服務，或無法聘用或留住經驗豐富的管理人員，都可能對我們執行業務計劃的能力產生不利影響，並損害我們的經營業績。
由於我們的業務具有專業的科學和管理性質，我們在很大程度上依賴於我們吸引和留住合格的科學、技術和管理人才的能力。特別是，如果我們沒有足夠的繼任計劃，或者如果我們不能及時招聘合適的接班人，失去一名或多名高級行政人員可能對我們不利。雖然我們的高級管理人員與我們簽訂了僱傭協議，但這些協議並不保證他們將來會繼續受僱於我們。此外，在很多情況下，這些協議並沒有限制我們的高級行政人員在離職後與我們競爭的能力。製藥領域對合格人才的爭奪十分激烈，可供招聘的合格潛在員工數量有限。由於競爭激烈，我們可能無法繼續吸引和留住業務發展所需的合格人才，也無法招聘到合適的接班人。如果我們招聘和留住員工的努力不成功，我們的業務可能會受到損害。
我們的成功取決於我們管理自身增長的能力。
我們目前正在開發或可能在未來獲得許可或收購的候選產品可能是針對的患者羣體，這些患者羣體比我們目前的任何目標患者羣體都要大得多。為了繼續開發和營銷這些產品，如果獲得批准，我們將需要大幅擴大我們的業務。為了有效地管理擴張，我們需要繼續發展和改進我們的研發能力、製造和質量能力、銷售和營銷能力、財務和行政系統以及全球業務的標準流程。我們的員工、財務資源、系統、程序或控制可能不足以支持我們的運營，並可能增加我們面臨的監管和腐敗風險，我們的管理層可能無法成功管理未來的市場機會或我們與客户和其他第三方的關係。
疾病治療方法的改變可能會減少對我們產品的需求，並對收入產生不利影響。
即使我們的候選產品獲得批准，如果醫生選擇的療程不包括我們的產品，這一決定也會減少對我們產品的需求，並對收入產生不利影響。例如，如果基因療法被廣泛用於遺傳病的治療，那麼酶替代療法，如Alduazyme、Naglazyme和Vimizim在MPS疾病中的使用可能會大大減少。此外，如果我們獲得對valoctocogene roxparvovec的監管批准，valoccogene roxparvovec的商業成功在一定程度上仍將取決於醫生、患者和基因治療產品的醫療付款人，特別是我們的候選產品在醫學上必要、成本有效和安全的接受度。治療方法的改變可能是因為引進了其他公司的產品，或開發了新的技術或外科手術程序，這些技術或手術程序可能不會與我們的公司直接競爭，但會改變醫生決定治療某種疾病的方式。
如果對我們提起的產品責任訴訟成功，我們可能會承擔很大的責任。
我們面臨着人類藥品測試、製造和營銷過程中固有的潛在產品責任風險。我們目前為我們產品的商業銷售和候選產品的臨牀試驗提供產品責任訴訟保險。製藥公司必須根據對潛在責任的估計，在保險成本和覆蓋水平之間取得平衡。從歷史上看，與藥品產品責任訴訟相關的潛在責任一直是不可預測的。儘管我們相信，我們目前的保險是對我們潛在責任的合理估計，代表着保險水平與保險成本之間的商業合理平衡，但我們可能會受到與我們的臨牀試驗和我們的產品及候選產品的商業使用相關的索賠，我們的保險覆蓋範圍可能不夠充分，如果對我們提起任何產品責任訴訟，我們可能無法避免重大責任。如果我們的產品責任索賠成功，超出了我們獲得的任何保險的承保範圍，我們可能會招致鉅額費用，這將對我們的收益產生不利影響，並需要投入原本可用於產品開發和商業化的資本資源。
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目錄
程序。
我們在很大程度上依賴信息技術系統，該技術的任何故障、不足、中斷或安全漏洞，包括任何網絡安全事件，都可能損害我們有效運營業務的能力，並對我們的業務、聲譽、財務狀況和運營結果產生實質性的不利影響。
我們在很大程度上依賴我們的信息技術系統來有效地管理和維護我們的運營、庫存和內部報告，製造產品並向客户發貨，並及時為它們開具發票。基礎設施的任何故障、不足或中斷，或技術的安全漏洞，包括網絡安全事件或攻擊，都可能損害我們有效運營業務的能力。我們管理和維護我們的運營、庫存和內部報告、製造產品並向客户發貨並及時開具發票的能力在很大程度上取決於我們的企業資源規劃、生產管理和其他信息系統。網絡安全事件導致我們的企業資源規劃系統、生產管理或其他系統無法有效運行或與其他系統集成，或安全漏洞或對這些系統的其他未經授權的訪問，可能會影響我們管理和維護我們的運營、庫存和內部報告的能力，並導致產品交付延遲和運營效率降低。
作為我們業務的一部分，我們收集、存儲和傳輸大量機密信息、專有數據、知識產權和個人數據。在我們的技術系統中處理和存儲的信息和數據，以及我們的研究合作者、CRO、合同製造商、供應商、分銷商或我們賴以運營業務的其他第三方的信息和數據，可能容易丟失、損壞、拒絕服務、未經授權訪問或挪用。此類網絡安全漏洞可能是我們的員工或承包商未經授權的活動或惡意軟件、黑客攻擊、商業電子郵件泄露、網絡釣魚或第三方指揮的其他網絡攻擊造成的。雖然我們已經實施了保護我們的信息和數據的措施，但我們的努力可能不會成功。
我們已經並可能繼續經歷網絡安全事件。儘管據我們所知，到目前為止我們還沒有經歷過任何重大事件或中斷，但如果發生此類事件，可能會導致我們的開發計劃和商業運營受到重大幹擾，包括由於我們的商業祕密、個人數據或其他專有或敏感信息的丟失、腐敗或未經授權泄露。此外，我們調查和緩解網絡安全事件的成本可能會很高。例如，臨牀試驗數據的丟失可能會導致我們的產品開發或監管審批工作延遲，並顯著增加我們恢復或複製數據的成本。任何導致未經授權訪問、使用或披露個人數據的安全漏洞可能要求我們根據隱私和安全法律法規或其他義務通知個人、政府機構、信用報告機構或其他各方。這樣的安全妥協可能會損害我們的聲譽，削弱人們對我們信息安全措施的信心，並導致監管審查。如果任何中斷或安全漏洞導致我們的數據或系統丟失或損壞，或不適當地披露機密、專有或個人信息，我們可能面臨丟失、執法措施、處罰、罰款、賠償要求、訴訟以及潛在的民事或刑事責任的風險，這可能對我們的業務、財務狀況和運營結果產生重大不利影響。
如果自然災害、恐怖分子或犯罪活動或其他不可預見的事件對我們的設施或我們的第三方製造商和供應商的設施造成重大損害，或嚴重擾亂我們或我們的第三方製造商和供應商的運營，我們可能無法滿足對我們產品的需求，並損失潛在收入，利潤率下降，或被迫終止計劃。
地震或其他災難性災難的發生可能會損壞我們的設施和設備，或我們的第三方製造商或單一來源供應商的設施和設備，這可能會嚴重損害我們或我們的第三方製造商生產我們的產品和候選產品的能力。我們位於加利福尼亞州諾瓦託的Galli Drive工廠目前是我們唯一的Alduazyme、Naglazyme和Palynziq製造工廠，也是Brineura和Vimizim的兩個製造工廠之一。我們的基因治療製造工廠也位於加利福尼亞州的諾瓦託，它是我們目前唯一的製造工廠，用於支持valoctocogene roxparvovec的臨牀開發活動以及valoctocogene roxparvovec的預期商業需求(如果獲得批准)。這些設施位於舊金山灣區，靠近已知的地震斷裂帶，容易受到地震的重大破壞。我們這些與我們簽約的第三方製造商和我們的原材料單一供應商(包括我們的許多關鍵原材料)也容易受到其他類型災難的破壞，包括火災、爆炸、洪水和類似事件。如果發生任何災難，或任何恐怖分子或犯罪活動對我們的設施或我們的第三方製造商和供應商的設施造成重大損害，我們製造我們產品或讓我們的產品製造的能力可能會嚴重或可能完全，
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目錄
我們的商業化努力和收入可能會受到嚴重損害。
此外，其他不可預見的事件，如停電，可能會嚴重擾亂我們或我們第三方製造商和供應商的運營，這可能導致我們產品製造的重大延誤，並對我們的商業運營和收入產生不利影響。我們的許多設施所在的舊金山灣區的電力公司太平洋燃氣電力公司(Pacific Gas And Electric Company)在2019年秋季開始大範圍停電，以避免和遏制因電線倒塌或設備故障而在大風事件中引發的野火。雖然我們沒有經歷過這些停電對我們的設施造成的損害或對我們的運營造成的實質性中斷，但持續的停電，特別是如果停電持續或頻繁，可能會影響我們未來的業務。我們承保的保險、我們維持的庫存以及我們的風險緩解計劃可能不足以彌補災難或其他業務中斷造成的損失。
*對我們或我們的客户不利的税收法律或法規的變化可能會對我們的業務和財務狀況產生重大不利影響。
新的税收法律或法規可能在任何時候頒佈，而現有的税收法律或法規可能會以對我們或我們的客户不利的方式進行解釋、修改或應用，這可能會對我們的業務和財務狀況產生不利影響。例如，2017年頒佈的非正式名稱為減税和就業法案(TCJA)的立法對美國税法進行了許多重大修改，包括公司税率的變化，某些税收抵免的適用(包括根據《孤兒藥物法案》減少税收抵免)，費用的扣除，淨營業虧損(NOL)和其他遞延税項資產的利用，以及對外國收益的徵税。美國國税局(Internal Revenue Service)和其他税務機關未來關於TCJA的指導意見可能會影響我們，TCJA的某些方面可能會在未來的立法中被廢除或修改。例如，2020年3月27日頒佈的冠狀病毒援助、救濟和經濟安全法案(CARE Act)修改了TCJA的某些條款，包括與NOL使用有關的條款。此外，目前還不確定各州是否以及在多大程度上會遵守TCJA、CARE法案或任何新頒佈的聯邦税收立法。TCJA、CARE法案或未來改革立法下的變化的影響可能會增加我們未來在美國的税收支出，並可能對我們的業務和財務狀況產生實質性的不利影響。
此外，外國司法管轄區的税法可能會發生變化，包括由於經濟合作與發展組織(OECD)實施的税基侵蝕和利潤轉移(BEPS)項目，或歐盟委員會(European Commission)牽頭的其他舉措。經濟合作與發展組織(OECD)代表包括美國和我們開展業務的其他國家在內的成員國聯盟，提出了幾項建議，旨在解決避税問題，並確保利潤在產生利潤的經濟活動和創造價值的地方徵税。各國採取的這些變化可能會增加税收的不確定性，並可能對我們的所得税撥備、經營業績和現金流產生不利影響。不同國家的税務當局意見相左的情況並不少見，例如，除其他事項外，在轉讓定價中適用公平標準的方式，或在知識產權估值方面。如果税務機關成功挑戰我們的轉讓價格，認為它沒有反映公平交易，他們可能會要求我們調整轉讓價格，從而重新分配我們的收入，以反映這些修訂後的轉讓價格，從而導致更高的納税義務。此外，如果收入重新分配的國家不同意重新分配，該國家和收入分配到的另一個國家都可能對相同的收入徵税，有可能導致雙重徵税。如果税務機關將收入分配到更高的税收管轄區，對我們的收入進行雙重徵税或評估利息和罰款，將增加我們的綜合納税義務，這可能會對我們的業務、財務狀況、經營業績和現金流產生不利影響。
我們的業務受到宏觀經濟狀況的影響。
各種宏觀經濟因素可能會對我們的業務以及我們的經營業績和財務狀況產生不利影響，包括通脹、利率和外幣匯率的變化以及整體經濟狀況和不確定性，包括全球金融市場當前和未來狀況造成的不確定性。例如，如果通脹或其他因素大幅增加了我們的業務成本，由於政府向醫療保健提供者報銷我們的產品的流程，將價格上漲轉嫁給我們的客户可能是不可行的。利率、信貸市場的流動性和資本市場的波動性也可能影響我們投資的價值，以及我們為運營提供資金而清算投資的能力。我們購買或達成各種金融工具和交易，包括對商業票據的投資，向企業、機構和政府提供信貸，以及套期保值合同。如果這些工具的任何發行人或交易對手違約，可能會大幅降低交易價值，並對我們的現金流產生不利影響。
我們在面臨經濟動盪和疲軟的國家銷售我們的產品。雖然我們歷來從這些國家的客户那裏收取應收賬款，但當地經濟和貨幣的持續疲軟或進一步惡化可能會導致這些國家的客户無法支付我們的產品。此外，如果其中一個或多個國家無法購買我們的產品，我們的收入將受到不利影響。
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目錄
利率和進入信貸市場的能力也可能對我們的客户/經銷商購買、支付和有效分銷我們的產品的能力產生不利影響。同樣，這些宏觀經濟因素可能會影響我們的合同製造商、獨家或單一來源供應商繼續經營或以其他方式製造或供應產品的能力。如果他們中的任何一個不能繼續經營下去，可能會影響我們製造產品的能力。
與我國證券所有權相關的風險
*我們的股價可能會波動，對我們股票的投資可能會遭受價值下降。
我們的估值和股價可能與當前或歷史收益、資產價值、賬面價值或許多其他基於傳統股票價值衡量標準的標準沒有任何有意義的關係。我們普通股的市場價格將因以下因素而波動：
•產品銷量和產品盈利能力；
•製造、供應或分銷我們的候選產品和商業產品；
•我們的候選產品在監管過程中的進展，以及我們成功將任何獲得監管批准的此類產品商業化的能力；
•我們或我們的競爭對手的臨牀試驗結果、技術創新或新產品的公告；
•與我們與上述風險因素部分描述的兩家制藥公司達成和解相關的庫文片劑和粉劑的仿製藥競爭，或來自未來競爭對手的潛在仿製藥競爭；
•在美國和非美國國家影響我們的候選產品、我們的產品或競爭對手的候選產品和產品的政府監管行動；
•有關專利或專有權利的發展或爭議；
•新興成長型和製藥市場部門的一般市場狀況和波動；
•美國或國外的經濟狀況；
•對我們或製藥行業的負面宣傳；
•改變醫療保健支付制度的結構；
•我們或行業內其他人經歷的網絡安全事件；
•美國、歐盟或世界其他地區的廣泛市場波動；
•我們經營業績的實際或預期波動，包括由於我們產品大額訂單的時間安排，特別是在拉丁美洲，那裏的政府為Naglazyme和Vimizim下了大筆定期訂單；
•證券分析師變更公司評估或財務估計；
•收購產品、業務或其他資產；
•我們、我們的重要股東或我們的管理層或董事會成員出售我們的股票。
此外，股票市場最近經歷了極端的價格和成交量波動，已經並將繼續影響許多公司的股權證券的市場價格。在某些情況下，這些波動與這些公司的經營業績無關或不成比例。過去，經歷過股票市場價格波動的公司都會受到證券集體訴訟的影響。例如，在2020年9月，在宣佈提供關於valoccogene roxparvovec的最新監管信息後，我們的股價大幅下跌，我們和我們的某些官員被起訴，據稱他們違反了聯邦證券法，指控他們做出了重大虛假和誤導性的陳述。我們將來也可能成為這類訴訟的目標。針對我們的證券訴訟可能會導致鉅額成本，並將我們管理層的時間和注意力從其他業務上轉移出來，這可能會損害我們的業務。
此外，即使我們的業務運營良好，我們的股票價格也可能受到我們無法控制的因素的實質性不利影響，例如全球金融市場的混亂或經濟中生物技術領域的負面趨勢。
*轉換債券將稀釋現有股東(包括以前轉換債券的股東)的所有權權益，或者可能壓低我們普通股的價格。
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目錄
部分或全部債券的轉換將稀釋現有股東的所有權權益。在這種轉換後可發行的普通股在公開市場上的任何銷售都可能對我們普通股的現行市場價格產生不利影響。此外，票據的存在可能鼓勵市場參與者賣空，因為票據的轉換可以用來滿足空頭頭寸，或者預期將票據轉換為我們普通股的股票可能會壓低我們普通股的價格。
我們的章程文件和特拉華州法律中的反收購條款可能會使收購我們變得更加困難，這可能對我們的股東有利。
我們在特拉華州註冊成立。特拉華州法律和我們目前有效的憲章文件中的某些反收購條款可能會使改變對我們的控制權變得更加困難，即使控制權的改變對股東有利。我們的反收購條款包括我們重述的公司註冊證書以及修訂和重述的章程中的條款，規定股東會議只能由我們的董事長、首席獨立董事或我們的董事會多數成員召開，股東不得通過書面同意採取行動，並要求希望提名任何人進入我們的董事會或希望在我們的股東會議上就將要進行的業務提出任何建議的股東必須在任何此類會議之前的指定時間內以適當的形式提交給我們的祕書。此外，我們的董事會有權發行優先股，並決定這些股票的條款，而不需要我們的股東採取任何進一步的行動。我們普通股持有人的權利受制於任何可能發行的優先股持有人的權利。優先股的發行可能會使第三方更難收購我們已發行的多數有表決權的股票。特拉華州法律還禁止公司與持有其股本15%或以上的任何持有者進行商業合併，除非持有者持有該股票滿三年，除非我們的董事會批准交易。我們的董事會可能會利用這些條款來防止我們的管理和控制發生變化。此外，根據特拉華州適用的法律，我們的董事會未來可能會採取額外的反收購措施。
債券的基本變動回購功能可能會延遲或阻止其他有益的嘗試接管我們。
債券的條款規定，一旦發生重大變化，我們必須回購債券。收購吾等將觸發適用票據持有人要求吾等回購該等票據的選擇權。這可能會延遲或阻止對我們的收購，否則會對我們的股東或債券投資者有利。
*我們修訂和重述的章程規定，特拉華州衡平法院將是裁決某些糾紛的唯一論壇，這可能會限制我們的股東在與我們或我們的董事、高級職員或員工的糾紛中獲得有利的司法論壇的能力。
我們修訂和重述的附例規定，特拉華州衡平法院是根據特拉華州成文法或普通法提起下列訴訟或程序的唯一和獨家法庭：
•代表我們提起的任何派生訴訟或法律程序；
•任何聲稱違反BioMarin任何董事、高級職員或其他僱員對我們或我們的股東的受託責任的訴訟；
•根據特拉華州公司法、我們重述的公司證書或我們修訂和重述的章程的任何規定，對我們或我們的任何董事、高級管理人員或其他員工提出索賠的任何訴訟；以及
•任何對我們或我們的任何董事、高級職員或其他僱員主張受內部事務原則管轄的索賠的行為。
這一排他性論壇條款將不適用於為強制執行1933年證券法(修訂後)、交易法或美國聯邦法院擁有專屬管轄權的任何其他索賠而提起的訴訟，並進一步規定，任何個人或實體獲取我們股本的任何權益，將被視為已知曉並同意此類條款的條款，包括同意特拉華州衡平法院對此類條款所涵蓋的任何訴訟擁有個人管轄權。雖然特拉華州法院已經認定這種選擇的法院條款在事實上是有效的，但股東仍然可以尋求在排他性法院條款指定的地點以外的地點提出索賠。在這種情況下，我們預計會大力主張我們修訂和重述的公司註冊證書的排他性論壇條款的有效性和可執行性。這可能需要與在其他法域解決這類訴訟相關的大量額外費用，而且不能保證這些規定將由這些其他法域的法院執行。
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目錄
這一排他性論壇條款可能會限制股東在司法論壇上提出其認為有利於與我們或我們的董事、高級管理人員或其他員工發生糾紛的索賠的能力，這可能會阻礙針對我們以及我們的董事、高級管理人員和其他員工的訴訟。如果法院發現這一排他性論壇條款在訴訟中不適用或不可執行，我們可能會因在其他司法管轄區解決爭端而產生進一步的重大額外費用，所有這些都可能嚴重損害我們的業務。

第二項：股權證券的未登記銷售和收益的使用
沒有。


第三項高級證券的債務違約
沒有。

第(4)項：煤礦安全信息披露
不適用。

第五項：信息和其他信息
2020年11月4日，我們與羅伯特·A·巴菲博士簽訂了一份兼職僱傭協議，從2021年1月1日起生效，其中規定了巴菲博士將在2021年12月31日之前繼續擔任我們的高級顧問的條款(兼職協議)。從2021年1月1日起，兼職協議終止了巴菲博士與我們的全職僱傭協議，並使巴菲博士有權獲得20萬美元的年薪，並有權在兼職協議期限內繼續為他和他的配偶提供保險福利計劃和計劃。


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目錄
項目6.所有展品
展品編號描述
2.1
生物馬林製藥公司和Ares Trading S.A.於2015年12月23日簽署的終止和過渡協議經過修訂和重新簽署，該協議於2016年1月7日提交給證券交易委員會，作為公司當前的Form 8-K報告(文件號：000-26727)的附件2.1，該報告通過引用併入本文。根據保密要求，本展品的部分內容(用星號表示)已被省略。遺漏的部分已單獨提交給美國證券交易委員會(SEC)。
2.2
截至2015年10月1日，BioMarin製藥公司和Ares Trading S.A.之間的終止和過渡協議，此前於2016年1月7日提交給證券交易委員會，作為公司目前的8-K表格報告(文件號：000-26727)的附件2.3，該文件通過引用併入本文。根據保密要求，本展品的部分內容(用星號表示)已被省略。遺漏的部分已單獨提交給美國證券交易委員會(SEC)。
2.3
BioMarin製藥公司和Ares Trading S.A.之間的終止和過渡協議修訂和重新生效的第一修正案(日期為2016年12月12日)，日期為2015年12月23日，自2015年10月1日起生效，該協議於2017年2月27日提交給證券交易委員會，作為公司10-K年度報告(文件編號000-26727)的附件2.6，通過引用併入本文。根據保密要求，本展品的部分內容(用星號表示)已被省略。遺漏的部分已單獨提交給美國證券交易委員會(SEC)。
3.1
重述的BioMarin製藥公司註冊證書，之前於2017年6月12日提交給美國證券交易委員會，作為公司當前的8-K表格報告(文件號：000-26727)的附件3.2，該表格通過引用併入本文。
3.2
修訂和重新修訂的《BioMarin製藥公司章程》，此前於2018年9月24日提交給證券交易委員會，作為該公司當前的8-K表格報告(文件號：000-26727)的附件3.1，該表格以引用的方式併入本文。
31.1*
根據修訂後的1934年證券交易法第13a-14(A)/15d-14(A)條頒發的首席執行官證書。
31.2*
根據經修訂的1934年證券交易法第13a-14(A)/15d-14(A)條認證首席財務官。
32.1+
根據2002年薩班斯-奧克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)第906節通過的《美國法典》第18編第1350條對首席執行官和首席財務官的認證。本證書隨本報告一起提供，除2002年的《薩班斯-奧克斯利法案》(Sarbanes-Oxley Act)所要求的範圍外，不得視為根據修訂後的《1934年證券交易法》第18節的規定提交。
101.INSXBRL實例文檔-實例文檔不會顯示在交互式數據文件中，因為它的XBRL標記嵌入在內聯XBRL文檔中。
101.SCH內聯XBRL分類擴展架構文檔
101.CAL內聯XBRL分類擴展計算文檔
101.DEF內聯XBRL分類擴展定義鏈接庫
101.LAB內聯XBRL分類擴展標籤Linkbase文檔
101.PRE內聯XBRL分類擴展演示文稿鏈接文檔
104
公司截至2020年9月30日的季度報告Form 10-Q中封面的XBRL標籤嵌入在內聯XBRL文檔中。
*隨函提交的文件
根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第2906節通過的《美國法典》第18編第1350節，本季度報告附在附件32.1所附的Form 10-Q表格中，這些證書不應被視為註冊人就修訂後的1934年《證券交易法》第第18節而言已提交，也不得通過引用納入註冊人根據1933年《證券法》(經修訂)提交的任何文件中，無論如何。
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目錄
本報告附件101為XBRL(可擴展商業報告語言)格式的文件：(I)截至2020年9月30日和2019年12月31日的簡明合併資產負債表，(Ii)截至2020年9月30日和2019年9月30日的三個月和九個月的簡明全面收益(虧損)表，(Iii)截至2020年9月30日和2019年9月30日的三個月和九個月的股東權益簡明合併報表，(
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目錄
簽名
根據1934年證券交易法的要求，註冊人已正式促使本報告由正式授權的下列簽名人代表其簽署。
生物馬林製藥公司(BioMarin Pharmics Inc.)
日期：2020年11月6日通過/S/-布萊恩·R·穆勒(Brian R.Mueller)
布萊恩·R·穆勒
執行副總裁，首席執行官
首席財務官兼首席財務官

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