摺疊-20200930
0001178879假象--12-312020Q340016.5385.9156.31.15.2757800011788792020-01-012020-09-30Xbrli：共享00011788792020-10-26Iso4217：美元00011788792020-09-3000011788792019-12-31Iso4217：美元Xbrli：共享00011788792020-07-012020-09-3000011788792019-07-012019-09-3000011788792019-01-012019-09-300001178879美國-GAAP：CommonStockMember2020-06-300001178879US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2020-06-300001178879美國-GAAP：保修會員2020-06-300001178879美國-GAAP：綜合收入成員2020-06-300001178879美國-GAAP：RetainedEarningsMember2020-06-3000011788792020-06-300001178879美國-GAAP：CommonStockMember2020-07-012020-09-300001178879US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2020-07-012020-09-300001178879美國-GAAP：綜合收入成員2020-07-012020-09-300001178879美國-GAAP：RetainedEarningsMember2020-07-012020-09-300001178879美國-GAAP：CommonStockMember2020-09-300001178879US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2020-09-300001178879美國-GAAP：保修會員2020-09-300001178879美國-GAAP：綜合收入成員2020-09-300001178879美國-GAAP：RetainedEarningsMember2020-09-300001178879美國-GAAP：CommonStockMember2019-12-310001178879US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2019-12-310001178879美國-GAAP：保修會員2019-12-310001178879美國-GAAP：綜合收入成員2019-12-310001178879美國-GAAP：RetainedEarningsMember2019-12-310001178879美國-GAAP：CommonStockMember2020-01-012020-09-300001178879US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2020-01-012020-09-300001178879美國-GAAP：綜合收入成員2020-01-012020-09-300001178879美國-GAAP：RetainedEarningsMember2020-01-012020-09-300001178879美國-GAAP：CommonStockMember2019-06-300001178879US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2019-06-300001178879美國-GAAP：保修會員2019-06-300001178879美國-GAAP：綜合收入成員2019-06-300001178879美國-GAAP：RetainedEarningsMember2019-06-3000011788792019-06-300001178879美國-GAAP：CommonStockMember2019-07-012019-09-300001178879US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2019-07-012019-09-300001178879美國-GAAP：綜合收入成員2019-07-012019-09-300001178879美國-GAAP：RetainedEarningsMember2019-07-012019-09-300001178879美國-GAAP：CommonStockMember2019-09-300001178879US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2019-09-300001178879美國-GAAP：保修會員2019-09-300001178879美國-GAAP：綜合收入成員2019-09-300001178879美國-GAAP：RetainedEarningsMember2019-09-3000011788792019-09-300001178879美國-GAAP：CommonStockMember2018-12-310001178879US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2018-12-310001178879美國-GAAP：保修會員2018-12-310001178879美國-GAAP：綜合收入成員2018-12-310001178879美國-GAAP：RetainedEarningsMember2018-12-3100011788792018-12-310001178879美國-GAAP：CommonStockMember2019-01-012019-09-300001178879US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2019-01-012019-09-300001178879美國-GAAP：保修會員2019-01-012019-09-300001178879美國-GAAP：綜合收入成員2019-01-012019-09-300001178879美國-GAAP：RetainedEarningsMember2019-01-012019-09-300001178879摺疊：老年人安全條款貸款2026成員美國-GAAP：SecuredDebtMember美國-GAAP：老年人貸款成員2020-07-31Xbrli：純0001178879摺疊：老年人安全條款貸款2026成員美國-GAAP：SecuredDebtMemberUS-GAAP：倫敦銀行間同業拆借利率LIBOR成員SRT：最小成員數美國-GAAP：老年人貸款成員2020-07-012020-07-310001178879摺疊：老年人安全條款貸款2026成員SRT：最大成員數美國-GAAP：SecuredDebtMemberUS-GAAP：倫敦銀行間同業拆借利率LIBOR成員美國-GAAP：老年人貸款成員2020-07-012020-07-310001178879摺疊：老年人安全條款貸款2026成員美國-GAAP：SecuredDebtMember美國-GAAP：老年人貸款成員2020-07-012020-07-310001178879摺疊：SeniorSecuredTermLoanDue2023成員美國-GAAP：老年人貸款成員2020-07-012020-07-310001178879國家：美國2020-07-012020-09-300001178879國家：美國2019-07-012019-09-300001178879國家：美國2020-01-012020-09-300001178879國家：美國2019-01-012019-09-300001178879美國-GAAP：非UsMember2020-07-012020-09-300001178879美國-GAAP：非UsMember2019-07-012019-09-300001178879美國-GAAP：非UsMember2020-01-012020-09-300001178879美國-GAAP：非UsMember2019-01-012019-09-300001178879摺疊：ShortTermCorporation 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美國
證券交易委員會
華盛頓特區20549
 
表格：10-Q
(馬克一)
 
☒       根據1934年“證券交易法”第13或15(D)節規定的季度報告
關於截至的季度期間2020年9月30日
或
☐       根據1934年“證券交易法”第13或15(D)節提交的過渡報告
在從日本到日本的過渡期內，美國將從歐洲過渡到日本。
佣金檔案編號001-33497
Amicus Treeutics，Inc.
(註冊人的確切姓名，詳見其約章)
特拉華州 71-0869350
(述明或其他司法管轄權 (I.R.S.僱主
公司或組織) 標識號)
雪松溪道1號
克蘭伯裏
NJ
08512
(主要行政辦事處地址)(郵政編碼)
(609)
662-2000
(註冊人電話號碼，包括區號)
根據該法第12(B)條登記的證券：
每一類的名稱交易代碼每間交易所的註冊名稱
普通股褶皺納斯達克全球市場
用複選標記表示註冊人(1)是否已在過去12個月內(或在要求註冊人提交此類報告的較短期限內)提交了1934年《證券交易法》(Securities Exchange Act)第13節或第15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)是否在過去90天內一直遵守此類提交要求。是☒ 不是的☐
用複選標記表示註冊人是否在過去12個月內(或在要求註冊人提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T規則第405條(本章232.405節)要求提交的每個互動數據文件。是☒不是的☐
用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司還是新興的成長型公司。請參閲“交易法”規則第312b-2條中“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小報告公司”和“新興成長型公司”的定義。
大型加速濾波器☒加速文件管理器☐
非加速文件管理器☐小型報表公司☐
新興成長型公司☐
如果是新興成長型公司，請用複選標記表示註冊人是否已選擇不使用延長的過渡期來遵守根據交易所法案第2913(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則。☐
用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如交易法規則第312b-2條所定義)。是☐沒有☒
截至2020年10月26日，註冊人普通股的流通股數量，每股面值0.01美元，為260,587,610分享。



Amicus Treeutics，Inc.
 
截至2020年9月30日的季度報表10-Q
 
 頁
第一部分：提供更多的財務信息。
 
3
第1項
合併財務報表和附註(未經審計)
3
截至2020年9月30日和2019年12月31日的合併資產負債表
3
截至2020年9月30日和2019年9月30日的三個月和九個月的綜合營業報表
4
截至2020年和2019年9月30日的三個月和九個月的合併全面虧損報表
5
截至2020年和2019年9月30日的三個月和九個月股東權益變動表
6
截至2020年和2019年9月30日的9個月合併現金流量表
8
合併財務報表附註
9
第二項。
管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析
22
項目3.
關於市場風險的定量和定性披露
34
項目4.
管制和程序
34
第二部分：報告和其他信息
34
  
 第1項
法律程序
35
    
 第1A項
危險因素
35
    
 第二項。
未登記的股權證券銷售和收益的使用
35
    
 項目3.
高級證券違約
36
    
 項目4.
礦場安全資料披露
36
    
 第五項。
其他資料
36
    
 第6項
陳列品
37
  
簽名
38
  
 
我們已經申請在美國和國外註冊某些商標，包括Amicus治療和設計，Amicus Assistate和設計，圖表和設計，處於罕見和孤兒疾病治療的前沿，超越疾病的治療，我們的好東西，以及Galafold®和設計。

i

關於前瞻性陳述的特別説明
這份Form 10-Q季度報告包含涉及風險、不確定性和假設的前瞻性陳述。前瞻性陳述是除歷史事實陳述之外的所有陳述，討論我們目前對公司戰略、未來運營、未來財務狀況、未來收入、預計成本、前景、計劃和管理目標的預期和預測。這些陳述可以在這些陳述之前、之後或包括以下詞語：“目標”、“預期”、“相信”、“可以”、“可能”、“估計”、“預期”、“預測”、“打算”、“可能”、“展望”、“計劃”、“潛在”、“預測”、“項目”、“尋求”、“應該”、“將”、“將”“其否定或複數，以及其他含義相似的詞語和術語，儘管並不是所有前瞻性陳述都包含這些識別詞語。
這些前瞻性陳述是基於我們目前對未來事件的預期和預測。儘管我們相信我們與前瞻性陳述相關的假設是合理的，但我們不能向您保證這些假設和預期將被證明是正確的。您應該明白，以下重要因素可能會影響我們未來的業績，並可能導致這些結果或其他結果與我們的前瞻性陳述中明示或暗示的結果大不相同：
•我們候選藥物和基因治療候選藥物的臨牀前和臨牀試驗的進展和結果，包括但不限於AT-GAA、CLN6和CLN3；
•為我們的臨牀和臨牀前研究製造藥品供應的成本，包括製造龐貝酶替代療法(“ERT”或“ATB200”或“cipaglucosidase alfa”)和基因療法的成本；

•我們候選產品的臨牀前開發、實驗室測試和臨牀試驗的範圍、進展、結果和成本，包括那些測試使用藥物伴侶與ERT聯合治療龐貝病(“AT-GAA”)和基因療法治療罕見的遺傳代謝性疾病；
•正在進行的細胞週期蛋白依賴性激酶樣5(“CDKL5”)缺乏症、Pompe基因療法、Fabry基因療法、粘多糖病IIIB型(“MPS IIIB”)和下一代粘多糖病IIIA型(“MPS IIIA”)的臨牀前研究和後續臨牀試驗的未來結果，包括我們獲得監管批准並將這些基因療法商業化和獲得市場接受的能力；

•對我們的候選產品進行監管審查的成本、時間和結果；
•與審查我們的候選產品相關的監管標準的任何變化；
•我們追求的其他候選產品的數量和開發要求；
•商業化活動的成本，包括產品營銷、銷售和分銷；
•競爭技術的出現和其他不利的市場發展；
•我們成功地將Galafold商業化的能力®(也稱為“鹽酸米卡司他”)；
•我們有能力生產或供應足夠的臨牀或商業產品，包括Galafold®、AT-GAA和我們的基因治療候選者；
•我們獲得Galafold報銷的能力®;
•我們有能力滿足上市後的承諾或對Galafold的持續監管批准的要求®;
•我們獲得市場對Galafold認可的能力®;
•專利申請的準備、提交和起訴，以及與知識產權相關的權利要求的維護、執行和辯護的成本；
•我們收購或投資於企業、產品和技術的程度；
•我們成功地將收購的產品和技術整合到我們的業務中的能力，包括我們可能無法完全實現交易的預期收益，或者可能需要比預期更長的時間才能實現；
•我們有能力建立合作關係、合作伙伴關係或其他類似安排，並從任何此類合作者那裏獲得里程碑、特許權使用費或其他付款；
•我們有能力適應英國退出歐盟後歐洲和英國市場的變化；
1

•新型冠狀病毒(“新冠肺炎”)疫情對我們業務的不利影響程度，包括我們、政府、我們的客户或供應商或其他第三方採取行動控制新冠肺炎的傳播，或其他衞生流行病或流行病的影響；
•外幣匯率的波動；以及
•會計準則的變化。
鑑於這些風險和不確定性，我們可能無法實際實現我們的前瞻性陳述中披露的計劃、意圖或預期，您不應過度依賴我們的前瞻性陳述。實際結果或事件可能與我們在前瞻性陳述中披露的計劃、意圖和預期大不相同。我們已在截至2019年12月31日的財務年度Form 10-K年度報告第I部分第1A項--風險因素和本Form 10-Q年度報告第II部分第1A項--風險因素中包含的警示性聲明中包含了重要因素，我們認為這些因素或事件可能導致實際結果或事件與我們所作的前瞻性聲明大不相同。文中描述的這些因素和其他風險因素不一定都是可能導致實際結果或發展與我們的任何前瞻性聲明中表述的結果或發展大不相同的重要因素。其他未知或不可預測的因素也可能損害我們的結果。我們的前瞻性陳述並不反映我們未來可能進行的任何收購、合併、處置、合資、合作或投資的潛在影響。因此，不能保證我們預期的實際結果或事態發展將會實現，或者即使實質上實現了，也不能保證它們會對我們產生預期的後果或影響。鑑於這些不確定性，告誡投資者不要過度依賴此類前瞻性陳述。
您應將此Form 10-Q季度報告與我們截至2019年12月31日的財年Form 10-K年度報告一併閲讀，並瞭解我們未來的實際結果可能與我們預期的大不相同。這些前瞻性陳述僅代表截至本報告發表之日的情況。我們不承擔公開更新或修改任何前瞻性陳述的義務，特別是拒絕任何義務，即使經驗或未來的發展表明，除非法律要求，否則此類陳述中明示或暗示的預期結果將不會實現。
2

第一部分：提供財務信息。
第一項：合併財務報表和附註的報表和附註(未經審計)
Amicus Treeutics，Inc.
合併資產負債表
(未經審計)
(以千為單位，不包括每股和每股金額)
2020年9月30日2019年12月31日
資產
流動資產：
現金和現金等價物$210,631 $142,837 
有價證券投資298,451 309,903 
應收帳款44,828 33,284 
盤存15,767 14,041 
預付費用和其他流動資產15,600 20,008 
流動資產總額585,277 520,073 
經營性租賃使用權資產減去累計攤銷#美元6,850及$5,342分別於2020年9月30日和2019年12月31日
23,397 33,315 
財產和設備，減去累計折舊#美元23,582及$17,604分別於2020年9月30日和2019年12月31日
44,618 47,705 
正在進行的研究和開發23,000 23,000 
商譽197,797 197,797 
其他非流動資產26,453 28,317 
總資產$900,542 $850,207 
負債與股東權益
流動負債：
應付帳款$14,764 $21,722 
應計費用和其他流動負債89,595 99,901 
經營租賃負債7,368 7,189 
流動負債總額111,727 128,812 
延期報銷8,906 8,906 
長期債務388,584 149,505 
應付或有對價16,561 22,681 
遞延所得税5,051 5,051 
經營租賃負債44,627 53,531 
其他非流動負債4,817 5,296 
總負債580,273 373,782 
承諾和或有事項
股東權益：
普通股，$0.01面值，500,000,000授權股份，259,600,650和255,417,869分別於2020年9月30日和2019年12月31日發行和發行的股票
2,626 2,598 
額外實收資本2,274,797 2,227,225 
累計其他綜合虧損：
外幣折算調整4,576 2,785 
可供出售證券的未實現(虧損)收益(56)40 
權證12,387 12,387 
累積赤字(1,974,061)(1,768,610)
股東權益總額320,269 476,425 
總負債和股東權益$900,542 $850,207 
見合併財務報表附註
3

Amicus Treeutics，Inc.
合併運營報表
(未經審計)
(以千為單位，不包括每股和每股金額)
截至9月30日的三個月，截至9月30日的9個月，
2020201920202019
產品淨銷售額$67,437 $48,768 $190,315 $126,944 
銷貨成本8,399 5,596 21,627 15,018 
毛利59,038 43,172 168,688 111,926 
業務費用：
研究與發展70,419 58,892 229,150 194,466 
銷售、一般和管理37,850 39,680 112,722 126,561 
應付或有對價公允價值變動1,034 789 2,680 2,652 
折舊攤銷2,496 1,116 6,299 3,261 
業務費用共計111,799 100,477 350,851 326,940 
運營損失(52,761)(57,305)(182,163)(215,014)
其他收入(費用)：
利息收入518 2,752 2,898 7,990 
利息支出(6,784)(4,026)(14,148)(15,105)
可轉換票據兑換損失— — — (40,624)
債務清償損失(7,276)— (7,276)— 
其他收入(費用)3,019 (3,481)29 (3,272)
所得税前虧損(63,284)(62,060)(200,660)(266,025)
所得税(費用)福利(727)251 (4,791)(634)
普通股股東應佔淨虧損$(64,011)$(61,809)$(205,451)$(266,659)
每股普通股股東應佔淨虧損--基本虧損和攤薄虧損$(0.25)$(0.24)$(0.80)$(1.13)
加權平均已發行普通股-基本和稀釋259,161,799254,674,422258,091,170235,527,540
見合併財務報表附註

4

Amicus Treeutics，Inc.
合併全面損失表
(未經審計)
(千)
 截至9月30日的三個月，截至9月30日的9個月，
 2020201920202019
淨損失$(64,011)$(61,809)$(205,451)$(266,659)
其他綜合(虧損)收益：
外幣換算調整(虧損)收益，扣除税收影響淨額$1,203, $207, $649，及$237，分別
(289)584 1,791 661 
可供出售證券的未實現(虧損)收益，扣除税收影響淨額為(91), $(23), $(25)和$197，分別
(344)(11)(96)551 
其他綜合(虧損)收入$(633)$573 $1,695 $1,212 
綜合損失$(64,644)$(61,236)$(203,756)$(265,447)
見合併財務報表附註
5

Amicus Treeutics，Inc.
合併股東權益變動表
(未經審計)
(單位為千，份額除外)
截至2020年9月30日的三個月
普通股附加
實繳
資本		權證其他
綜合
得(損)		累積
赤字		總計
股東的
權益
股份金額
2020年6月30日的餘額258,223,842 $2,614 $2,250,849 $12,387 $5,153 $(1,910,050)$360,953 
因行使股票期權而發行的股票，淨額1,223,075 12 9,283 — — — 9,295 
限制性股票税歸屬153,733 — (1,243)— — — (1,243)
以股票為基礎的薪酬— — 15,908 — — — 15,908 
可供出售證券的未實現持有虧損— — — — (344)— (344)
外幣折算調整— — — — (289)— (289)
淨損失— — — — — (64,011)(64,011)
2020年9月30日的餘額259,600,650 $2,626 $2,274,797 $12,387 $4,520 $(1,974,061)$320,269 
截至2020年9月30日的9個月
普通股附加
實繳
資本		權證其他
綜合
得(損)		累積
赤字		總計
股東的
權益
股份金額
2019年12月31日的餘額255,417,869 $2,598 $2,227,225 $12,387 $2,825 $(1,768,610)$476,425 
因行使股票期權而發行的股票，淨額2,832,310 28 20,000 — — — 20,028 
限制性股票税歸屬1,350,471 — (9,340)— — — (9,340)
以股票為基礎的薪酬— — 36,912 — — — 36,912 
可供出售證券的未實現持有虧損— — — — (96)— (96)
外幣折算調整— — — — 1,791 — 1,791 
淨損失— — — — — (205,451)(205,451)
2020年9月30日的餘額259,600,650 $2,626 $2,274,797 $12,387 $4,520 $(1,974,061)$320,269 

6

Amicus Treeutics，Inc.
合併股東權益變動表
(未經審計)
(單位為千，份額除外)
截至2019年9月30日的三個月
普通股附加
實繳
資本		權證其他
綜合
得(損)		累積
赤字		總計
股東的
權益
股份金額
2019年6月30日的餘額254,513,522 $2,589 $2,201,447 $12,387 $707 $(1,617,072)$600,058 
因行使股票期權而發行的股票，淨額212,995 2 1,046 — — — 1,048 
限制性股票税歸屬45,646 — (446)— — — (446)
以股票為基礎的薪酬— — 8,843 — — — 8,843 
可供出售證券的未實現持有虧損— — — — (11)— (11)
外幣折算調整— — — — 584 — 584 
淨損失— — — — — (61,809)(61,809)
2019年9月30日的餘額254,772,163 $2,591 $2,210,890 $12,387 $1,280 $(1,678,881)$548,267 
截至2019年9月30日的9個月
普通股附加
實繳
資本		權證其他
綜合
得(損)		累積
赤字		總計
股東的
權益
股份金額
2018年12月31日的餘額189,383,924 $1,942 $1,740,061 $13,063 $68 $(1,412,222)$342,912 
因行使股票期權而發行的股票，淨額1,352,623 13 7,795 — — — 7,808 
通過股權融資發行的股票18,720,930 187 188,807 — — — 188,994 
限制性股票税歸屬445,956 — (3,001)— — — (3,001)
為或有對價發行的股票771,804 8 9,308 — — — 9,316 
以股票為基礎的薪酬— — 31,522 — — — 31,522 
行使認股權證101,787 1 1,487 (676)— — 812 
可轉換票據的權益部分43,995,139 440 215,036 — — — 215,476 
終止已設置上限的呼叫確認— — 19,875 — — — 19,875 
可供出售證券的未實現持有收益— — — — 551 — 551 
外幣折算調整— — — — 661 — 661 
淨損失— — — — — (266,659)(266,659)
2019年9月30日的餘額254,772,163 $2,591 $2,210,890 $12,387 $1,280 $(1,678,881)$548,267 
見合併財務報表附註
7

Amicus Treeutics，Inc.
合併現金流量表
(未經審計)
(千)
截至9月30日的9個月，
20202019
經營活動
淨損失$(205,451)$(266,659)
對淨虧損與經營活動中使用的現金淨額進行調整：
債務折價攤銷和遞延融資1,124 2,290 
折舊攤銷6,299 3,261 
以股票為基礎的薪酬36,912 31,522 
可轉換債券交換損失— 40,624 
債務清償損失7,276 — 
應付或有對價公允價值的非現金變動2,680 2,652 
外幣重估損失(1,084)2,665 
其他— (136)
營業資產和負債變動情況：
應收帳款(10,845)(12,644)
盤存2,182 (2,016)
預付費用和其他流動資產4,377 (3,321)
應付賬款和應計費用(23,424)8,714 
其他非流動資產和負債(2,264)1,964 
延期報銷(1,250)(1,500)
經營活動中使用的現金淨額$(183,468)$(192,584)
投資活動
出售和贖回有價證券272,679 389,242 
購買有價證券(261,322)(311,965)
資本支出(2,160)(9,087)
投資活動提供的淨現金$9,197 $68,190 
融資活動
普通股發行收益，扣除發行成本— 188,994 
償還長期債務(155,249)— 
長期債務收益，扣除發行成本385,929 — 
融資租賃的支付(58)(177)
購買既得限制性股票單位(9,340)(3,001)
終止已設置上限的呼叫確認的收益— 19,875 
行使股票期權所得收益20,028 7,808 
行使認股權證的收益— 812 
融資活動提供的現金淨額$241,310 $214,311 
匯率變動對現金、現金等價物和限制性現金的影響$45 $(2,591)
期末現金、現金等價物和限制性現金淨增67,084 87,326 
期初現金、現金等價物和限制性現金146,341 82,375 
期末現金、現金等價物和限制性現金$213,425 $169,701 
現金流量信息的補充披露
通過租賃獎勵支付的租户改善費用$470 $14,875 
期內支付的利息現金$16,712 $13,145 
以股份支付的或有代價$— $9,316 
期末未支付的資本支出$265 $2,802 

見合併財務報表附註
8

Amicus Treeutics，Inc.
合併財務報表附註
(未經審計)
注1。業務説明
Amicus治療公司(以下簡稱“公司”)是一家全球性的、以患者為中心的生物技術公司，致力於發現、開發和提供治療罕見疾病的新藥。該公司擁有一系列產品機會，其中包括首個獲得全球廣泛認可的治療法布里病的口服單一療法，臨牀上治療龐培病的差異化生物療法，以及業界領先的罕見疾病基因療法組合。
該公司投資組合的基石是Galafold®(也被稱為“米卡司他”)，第一種也是唯一一種被批准的口服精準藥物，適用於具有順從基因變異的法布里病患者。米卡司他目前以Galafold的商標獲得批准。®在美國(“美國”)、歐盟(“EU”)、英國(“英國”)和日本，在世界各地的其他幾個地區獲得了多個額外的批准和等待申請。
該公司正在籌備的主要生物製品計劃是Amicus Treeutics GAA(“AT-GAA”，也稱為ATB200/AT2221，或cipaglucosidase alfa/midlustat)，這是一種治療龐培病的新型、臨牀階段、潛在的最佳治療範例。2019年2月，美國食品和藥物管理局(FDA)授予AT-GAA突破性治療稱號(BTD)，用於治療晚發性龐培病。2020年第一季度，英國藥品和醫療保健產品監管局(British Medicines And Healthcare Products Regulatory Agency)頒發了一份前景看好的創新藥物稱號，用於AT-GAA治療晚發性龐培病。
該公司通過獲得全國兒童醫院(“Nationwide Children‘s”)的許可以及與賓夕法尼亞大學(University Of Pennsylvania)擴大合作，建立了業界領先的基因療法組合，為患有罕見代謝性疾病的患者提供潛在的治療方法。該公司正在籌備中的項目包括針對罕見的神經性溶酶體疾病(“LDS”)的基因治療計劃，特別是：CLN6、CLN3和CLN1巴頓病、龐貝病、Fabry病、CDKL5缺乏症(“CDD”)、IIIB型粘多糖症(“MPS IIIB”)，以及針對IIIA型粘多糖症(“MPS IIIA”)的下一代計劃。與賓夕法尼亞大學擴大的合作還為該公司提供了針對特定疾病的獨家訪問權和選擇權，為大多數LDS和更廣泛的更為普遍的罕見疾病(包括Rett綜合徵、Angelman綜合徵、強直性肌營養不良症和部分其他肌營養不良症)開發具有潛在破壞性的新基因治療平臺技術和計劃。2020年第一季度，FDA批准CLN3巴滕病基因療法AT-GTX-502快速通道，用於治療18歲以下的兒科患者。2020年9月，歐洲藥品管理局(European Medicines Agency)授予CLN6巴滕病基因療法AT-GTX-501優先藥品稱號，用於治療變異型晚期嬰兒神經性蠟樣脂褐素沉積症6(VLINCL6)患者。
到目前為止，本公司的運營尚未受到2020年新型冠狀病毒(“新冠肺炎”)疫情的重大影響。該公司在所有地區都保持着業務，確保了其商業和臨牀產品的全球供應鏈，並保持了其臨牀試驗的運營完整性，並將幹擾降至最低。該公司相信，其能否在不出現任何重大中斷的情況下繼續運營，將取決於員工的持續健康狀況，以及對Galafold的持續需求®以及其全球供應鏈的持續運營。該公司繼續為需要治療的人提供不間斷的藥品獲取，同時優先考慮其全球員工的健康和安全。然而，公司未來的經營業績可能會受到新冠肺炎疫情未知未來影響的負面影響。
2020年7月，該公司簽訂了一項最終協議，金額為1美元。400與Hayfin Capital Management提供的100萬歐元信貸安排(“2026年到期的高級擔保定期貸款”)，利率等於3個月期倫敦銀行同業拆借利率(LIBOR)，受1%地板，加6.5年利率為%，2024年年中之前只需支付利息，並於#年到期六年了在2026年。這筆交易的淨收益為#美元。385.9在扣除費用和估計費用後，為70萬美元。沒有與2026年到期的高級擔保定期貸款相關的權證或股權轉換功能。此外，該公司使用了$156.3從所得款項中自願支付2023年到期的BioPharma Credit PLC的高級擔保定期貸款的本金、應計利息和提前結算保費(“2023年到期的高級擔保定期貸款”)。其餘收益已經或將用於其他一般公司和產品開發目的。
該公司的累計赤字為#美元。2.0截至2020年9月30日為10億美元，預計在截至2020年12月31日的財年及以後將出現虧損。該公司歷史上一直通過股票發行、債券發行、Galafold等方式為其運營提供資金®收入、合作和其他融資安排。
9

根據目前的運營模式，該公司相信，目前的現金狀況，加上2026年到期的高級擔保定期貸款的淨收益和預期收入，足以為公司的運營和正在進行的研究計劃提供資金，以實現自給自足。新冠肺炎疫情的潛在未來影響、未來的業務發展合作、管道擴張以及對製造能力的投資可能會影響公司未來的資本需求。
注2。重要會計政策摘要
陳述的基礎
公司根據中期財務信息的美國公認會計原則(“美國公認會計原則”)以及表格10-Q和條例S-X第10-01條的説明編制了隨附的未經審計的綜合財務報表。因此，它們不包括美國公認會計準則(GAAP)要求的完整財務報表所需的所有信息和披露。管理層認為，隨附的未經審計的財務報表反映了公平列報公司中期財務信息所需的所有調整，其中僅包括正常經常性調整。
隨附的未經審計的綜合財務報表及相關附註應與公司截至2019年12月31日的年度報告Form 10-K所載的公司財務報表及相關附註一併閲讀。有關公司會計政策的完整説明，請參閲截至2019年12月31日的年度報告Form 10-K。
整固
合併財務報表包括本公司及其子公司的賬目。公司間賬户和交易在合併中被剔除。
外幣交易
該公司大多數海外子公司的本位幣是當地貨幣。對於以美元以外的功能貨幣進行交易的非美國子公司，資產和負債在資產負債表日按當前匯率換算。收入和支出項目按該期間的平均匯率換算。將公司海外業務的財務報表換算成美元所產生的調整不包括在淨收益的確定中，而是記錄在累積的其他全面收益中，這是股東權益的一個單獨組成部分。
預算的使用
按照美國公認會計原則編制財務報表要求管理層作出估計和假設，這些估計和假設會影響報告期內報告的資產和負債額、或有資產和負債的披露以及報告的收入和費用。實際結果可能與這些估計不同。
此外，本公司還通過本報告的發佈評估了截至2020年9月30日新冠肺炎疫情對其運營和財務業績的影響。本公司的分析是根據本公司所知的事實和情況進行的。這項評估考慮了新冠肺炎可能對財務估計和假設的影響，這些估計和假設影響了報告的資產和負債額以及收入和費用。
現金、現金等價物、有價證券和限制性現金
本公司認為在收購之日購買的期限在三個月或以下的所有高流動性投資均為現金等價物。有價證券包括到期日超過三個月的固定收益投資和其他流動性強的投資，這些投資可以通過成熟的市場隨時買入或賣出。這些投資被歸類為可供出售，並在公司的綜合資產負債表上以公允價值報告。未實現持股損益在全面損益表中計入綜合收益(虧損)。公允價值基於可獲得的市場信息，包括報價市場價格、經紀商或交易商報價或其他可觀察到的投入。
10

限制性現金主要包括為滿足某些協議的要求而持有的資金，這些協議在使用上受到限制，幷包括在公司綜合資產負債表上的非流動資產中。
信用風險集中
公司面臨集中信用風險的金融工具主要包括現金、現金等價物和有價證券。該公司在銀行賬户中保留現金和現金等價物，有時會超過聯邦保險的限額。該公司將其有價證券投資於高質量的商業金融工具。在本報告所述任何期間，本公司均未確認該等賬户因信用風險造成的任何損失。該公司認為其現金、現金等價物或有價證券不存在重大信用風險。
公司面臨與Galafold產品銷售相關的應收賬款的信用風險®。該公司截至2020年9月30日的應收賬款主要來自歐洲和美國的產品銷售。該公司將定期評估其客户的財務實力以及地理經濟環境和條件，以確定預期損失的準備金(如果有的話)。對於指定患者銷售產生的應收賬款，付款條件是預先確定的，公司會定期評估每個客户的信用狀況。截至2020年9月30日，公司計提壞賬準備#美元。0.1100萬美元。
收入確認
該公司的淨產品銷售額包括Galafold的銷售額®用於治療法布里病。該公司記錄了Galafold在以下方面的銷售收入®在商業基礎上或通過報銷的早期訪問計劃(“EAP”)提供。訂購Galafold®通常是從經銷商和藥店收到的，最終付款人通常是政府當局。
該公司在履行其對客户的履行義務時確認收入，這發生在藥店或分銷商獲得Galafold控制權的時間點上®。交易價格是根據公司客户合同中的固定對價確定的，並在扣除可變對價(即第三方折扣和回扣)的估計值後入賬。確定的可變對價被記錄為當時出售Galafold的收入的減少。®是公認的。在未來一段時間內收入很可能不會發生重大逆轉的情況下，公司確認收入。這些估計可能與實際收到的考慮不同。該公司在每個報告期都會對這些估計進行評估，以反映已知的變化。
下表彙總了該公司Galafold產品的淨銷售額®按地理區域分類：
截至9月30日的三個月，截至9月30日的9個月，
(千)2020201920202019
美國$20,278 $15,411 $58,857 $36,660 
前美國47,159 33,357 131,458 90,284 
產品淨銷售額合計$67,437 $48,768 $190,315 $126,944 
存貨和銷貨成本
存貨按先進先出法確定的成本和可變現淨值中較低者列報。根據預計的銷售活動和產品保質期，定期檢查庫存，以確定移動緩慢或陳舊的庫存。在評估已生產存貨的可回收性時，應考慮未來出售相關存貨獲得收入的可能性，並對超出預期需求的存貨數量減記存貨價值。過期存貨被處置，相關成本在綜合經營報表中確認為銷售成本。
銷售商品成本包括銷售庫存成本、製造和供應鏈成本、產品運輸和搬運成本、超額和陳舊庫存撥備以及應付特許權使用費。
11

租約
該公司主要簽訂辦公空間、設備和車輛的租賃協議。租約的期限各不相同，其中一些條款可能包括續簽、延期和提前終止的選項。公司在合同開始時確定一項安排是否為租賃。經營租賃計入綜合資產負債表的使用權(“ROU”)資產和租賃負債。
ROU資產代表公司有權在一段時間內控制明確或隱含確定的固定資產的使用，租賃負債代表公司有義務支付租賃產生的租賃款項。如果公司獲得直接使用標的資產的權利，並從使用標的資產中獲得幾乎所有的經濟利益，標的資產的控制權將轉讓給公司。淨收益資產及負債於開始日期根據租賃期內租賃付款的現值確認。本公司採用基於開業日可獲得信息的遞增借款利率來確定租賃付款的現值。
包括在租賃負債計量中的租賃付款包括固定付款。可變租賃付款被排除在ROU資產和租賃負債之外，並在產生這些付款義務的期間確認。可變租賃付款在綜合經營報表中與經營租賃的固定租賃付款產生的費用列在同一行項目中。該公司的租賃協議包括租賃和非租賃部分，公司將這些部分作為所有基礎資產類別的單一租賃部分進行核算。
本公司所有租約的租賃期包括租約的不可撤銷期限加上本公司有理由確定會延長(或不終止)租約的公司選擇權或出租人控制的延長(或不終止)租約的選擇權所涵蓋的任何額外期限。
初始租期為12個月或以下的租約不計入綜合資產負債表。本公司在租賃期內按直線原則確認這些租約的租賃費用。本公司將這項政策適用於所有相關資產類別。
最新會計發展--2020年通過的指導方針
ASU 2018-15-2018年8月，財務會計準則委員會(FASB)發佈了《會計準則更新》(ASU)2018-15，《無形資產-商譽和其他-內部使用軟件》(子主題350-40)：(《ASU 2018-15》)，涉及客户在供應商託管的雲計算基礎設施安排中產生的實施、設置和其他前期成本。在新的指導下，客户將採用與擁有軟件許可證的安排相同的標準來資本化實施成本。新的指導方針不影響對作為服務合同的託管安排的服務要素的核算。新的指導方針還規定了資本化軟件成本和相關攤銷費用的資產負債表、損益表和現金流量分類，並要求進行額外的定量和定性披露。ASU 2018-15對上市公司有效，適用於財年和這些財年內的過渡期，從2019年12月15日之後開始。本指導意見於2020年1月1日生效。這一決定並未對公司的綜合財務報表或相關披露產生實質性影響。
ASU 2018-13-2018年8月，FASB發佈了ASU 2018-03，公允價值計量(主題820)：披露框架-公允價值計量披露要求的變化(ASU 2018-13)。修正案修改了主題820中的披露要求。ASU 2018-13在2019年12月15日之後開始的財年和這些財年內的過渡期內對所有實體有效。關於(I)未實現損益的變動，(Ii)用於制定第3級公允價值計量的重大不可觀察投入的範圍和加權平均值，以及(Iii)計量不確定性的敍述性描述應僅適用於最初採用的會計年度中最近的中期或年度。所有其他修訂應追溯適用於在其生效日期提交的所有期間。本指導意見於2020年1月1日生效。這一決定並未對公司的綜合財務報表或相關披露產生實質性影響。
ASU 2017-04-2017年1月，FASB發佈了ASU 2017-04、無形資產-商譽和其他(主題350)：簡化商譽減值測試(ASU 2017-04)。ASU 2017-04取消了商譽減值量化測試的第二步，簡化了商譽減值損失的確認和計量。指引要求一步減值測試，即實體將報告單位的公允價值與其賬面價值進行比較，並確認賬面金額超過報告單位公允價值的金額(如果有)的減值費用。ASU 2017-04在2019年12月15日之後開始的財年有效，應該在預期的基礎上應用。本指導意見於2020年1月1日生效。這一決定並未對公司的綜合財務報表或相關披露產生實質性影響。
12

ASU 2016-13-2016年6月，FASB發佈了ASU 2016-13，金融工具-信貸損失(主題326)：金融工具信貸損失的衡量(“ASU 2016-13”)。ASU 2016-13年度要求按攤餘成本基礎計量的金融資產以預期收取的淨額列報，並修訂了有關金融工具減值的指導意見。ASU 2016-13對在2019年12月15日之後開始的財年(包括這些年內的過渡期)提交SEC申請的上市公司有效。本指導意見於2020年1月1日生效。這一決定並未對公司的綜合財務報表或相關披露產生實質性影響。
會計的最新發展--尚未採納的指導方針
ASU 2019-12-2019年12月，FASB發佈了ASU 2019-15，所得税(主題740)：簡化所得税會計(ASU 2019-12)。這一新指南刪除了主題740中一般原則的具體例外。它消除了一個組織分析下列情況是否適用於某一特定時期的需要：(1)期間內税收分配的增量法例外；(2)外國投資發生所有權變動時計算基差的例外情況；(3)對年初至今超出預期虧損的中期所得税會計的例外情況。ASU 2019-12年度還改進了財務報表編制人員對所得税相關指導的應用，並簡化了以下內容：(I)部分基於收入的特許經營税；(Ii)與政府的交易導致商譽税基的提高；(Iii)不納税的法人實體的單獨財務報表；以及(Iv)過渡期税法的修訂。ASU 2019年在2020年12月15日之後開始的財年和這些財年內的過渡期內有效。允許公共企業實體在尚未發佈財務報表的時期及早採用。該公司目前正在評估該標準在採用後將對公司的合併財務報表產生的影響。
注3。現金、現金等價物、有價證券和限制性現金
截至2020年9月30日，該公司持有美元210.6百萬美元現金和現金等價物以及298.5在公司綜合資產負債表中以公允價值報告的百萬美元有價證券。未實現持有損益一般在全面損失表中計入累計其他全面損失。如果有價證券的公允價值低於公司的成本基礎被確定為非暫時性的，或者如果可供出售的債務證券的公允價值被確定為低於攤銷成本，並且公司打算或很可能在收回之前出售該證券，並且不被視為信用損失，則該證券將被減記到其估計公允價值作為新的成本基礎，減記金額作為減值費用計入收益。如果可供出售債務證券的未實現損失被確定為信用損失的結果，公司將確認撥備，相應的信用損失將計入收益。
該公司定期將多餘的營運現金投資於主要金融機構的存款、貨幣市場基金、美國政府發行的票據，以及固定收益投資和美國債券基金，這兩種投資都可以在成熟的市場上很容易地買入和賣出。本公司相信，因持有該等金融工具而產生的市場風險已獲紓緩，因為許多該等證券要麼是政府支持的證券，要麼是信用評級最高的證券。原始到期日超過三個月但不到一年的投資被歸類為當期投資。
13

除非下文另有説明，現金、現金等價物和有價證券均歸類為流動現金，包括以下內容：
 截至2020年9月30日
(千)成本毛
未實現
利得		毛
未實現
損失		公平
價值
現金和現金等價物$210,631 $— $— $210,631 
公司債務證券66,055 60 (5)66,110 
商業票據195,030 36 (12)195,054 
資產支持證券16,541 61 — 16,602 
美國政府機構債券20,282 2 — 20,284 
貨幣市場350 — — 350 
存單51 — — 51 
$508,940 $159 $(17)$509,082 
包括在現金和現金等價物中$210,631 $— $— $210,631 
包括在有價證券中298,309 159 (17)298,451 
現金、現金等價物和有價證券總額$508,940 $159 $(17)$509,082 


 截至2019年12月31日
(千)成本毛
未實現
利得		毛
未實現
損失		公平
價值
現金和現金等價物$142,837 $— $— $142,837 
公司債務證券145,875 121 (5)145,991 
商業票據73,659 53 (2)73,710 
資產支持證券77,731 79 — 77,810 
美國政府機構債券11,999 2 (10)11,991 
貨幣市場350 — — 350 
存單51 — — 51 
$452,502 $255 $(17)$452,740 
包括在現金和現金等價物中$142,837 $— $— $142,837 
包括在有價證券中(1)
309,665 255 (17)309,903
現金、現金等價物和有價證券總額$452,502 $255 $(17)$452,740 
______________________________
(1) 自.起2019年12月31日, $9.5數以百萬計的有價證券的到期日超過12個月，如果需要，可以轉換為現金。 
在截至2020年9月30日的9個月裏，不是的米納爾實現了收益。在截至2019年12月31日的財年，不是的已實現的損益。賣出證券的成本是根據具體的識別方法計算的。
截至2020年9月30日和2019年12月31日，有價證券的未實現虧損頭寸反映了暫時性減值，而不是信用損失的結果。此外，由於這些頭寸處於虧損狀態不到12個月，公司不打算在恢復之前出售這些證券，虧損在其他全面收益(虧損)中確認。這些未實現虧損頭寸的有價證券的公允價值為#美元。117.7百萬美元和$42.6分別截至2020年9月30日和2019年12月31日。
14

下表提供了合併資產負債表中報告的現金、現金等價物和限制性現金的對賬，這些現金、現金等價物和限制性現金的總和與合併現金流量表中顯示的相同金額之和相同。
(千)2020年9月30日2019年9月30日
現金和現金等價物$210,631 $166,319 
限制性現金2,794 3,382 
現金流量表中顯示的現金、現金等價物和限制性現金$213,425 $169,701 

注4。盤存
庫存包括與Galafold製造相關的原材料、在製品和成品®. 下表彙總了庫存的組成部分：
(千)2020年9月30日2019年12月31日
原料$1,012 $6,544 
在製品8,201 3,660 
成品6,554 3,837 
總庫存$15,767 $14,041 
該公司記錄了#美元的存貨準備金。0.1百萬美元和$0.2分別截至2020年9月30日和2019年12月31日。   


15

注5。(注5)債款
該公司的債務包括以下內容：
(千)2020年9月30日2019年12月31日
2026年到期的優先擔保定期貸款：
校長$400,000 $— 
減去：債務貼現(1)
(7,794)— 
減去：遞延融資(1)
(5,863)— 
高級擔保定期貸款的賬面淨值$386,343 $— 
2023年到期的優先擔保定期貸款(2):
校長$— $150,000 
減去：債務貼現(1)
— (2,315)
減去：遞延融資(1)
— (311)
高級擔保定期貸款的賬面淨值$— $147,374 
2023年到期的可轉換票據(3):
校長$2,825 $2,825 
減去：債務貼現(1)
(555)(659)
減去：遞延融資(1)
(29)(35)
可轉換票據的賬面淨值$2,241 $2,131 
長期債務賬面淨值$388,584 $149,505 
______________________________
(1)於綜合資產負債表中計入長期債務，並按實際利率法攤銷至可換股票據及高級擔保定期貸款剩餘期限內的利息開支。
(2)與2023年到期的高級擔保定期貸款相關的本金、應計利息和提前結算保費已於2020年7月全額支付和結算。
(3)可轉換票據目前是可轉換的，因為公司普通股的最新報告銷售價格等於或高於130至少為轉換價格的%20的交易日30截至本季度最後一天的連續交易日。
優先擔保定期貸款
2020年7月，該公司簽訂了一項最終協議，金額為1美元。400與Hayfin Capital Management提供的100萬歐元信貸安排(“2026年到期的高級擔保定期貸款”)，利率等於3個月期倫敦銀行同業拆借利率(LIBOR)，受1%地板，加6.5年利率為%，在2024年年中之前只需支付利息。2026年到期的高級擔保定期貸款將於#年償還。九每季度支付$44.42000萬美元，從2024年7月開始，最終餘額將於2026年7月到期。這筆交易的淨收益為#美元。385.9在扣除費用和估計費用後，為70萬美元。沒有與2026年到期的高級擔保定期貸款相關的權證或股權轉換功能。此外，該公司使用了$156.3從所得款項中拿出70萬美元，自願清償本金。1.1300萬美元的應計利息，以及$5.22023年到期的與BioPharma Credit PLC的高級擔保定期貸款的提前結算保費為2000萬美元(“2023年到期的高級擔保定期貸款”)。其餘收益已經或將用於其他一般公司和產品開發目的。由於提前清償債務，公司確認了債務清償損失#美元。7.3在合併經營報表中有100萬美元。
2026年到期的高級擔保定期貸款受強制性預付款條款的約束，根據2026年到期的高級擔保定期貸款中規定的某些條件，這些條款要求在控制權變更、發生某些額外債務、出售資產或發生損失時提前償還。公司可以隨時選擇提前償還2026年到期的高級擔保定期貸款。2026年到期的高級擔保定期貸款的任何預付款都要繳納一定的全額保費和預付保費，後者在交易日期四週年之前遞減，在這一點上不存在預付款懲罰。2026年到期的高級擔保定期貸款項下的債務由公司某些資產的第一留置權擔保權益擔保。2026年到期的高級擔保定期貸款包含適用於該公司的某些慣例陳述和擔保、肯定和否定契約以及違約事件。2026年到期的高級擔保定期貸款還包含最低流動性承諾#美元。752000萬美元，以及遞增的最低合併收入契約，截至前連續四個財季衡量。最低合併
16

收入契約的範圍從1402000萬美元，從2021年3月31日開始，峯值為300萬美元。225到2023年6月30日，將繼續保持這一水平，直到2026年到期的高級擔保定期貸款得到償還。如果違約事件發生並仍在繼續，Hayfin Capital Management可能會宣佈2026年到期的高級擔保定期貸款項下的所有未償還金額立即到期和支付。
可轉換票據
於2019年第一季度及第二季度，本公司與少數於2023年到期的無抵押可換股優先票據(“可換股票據”)持有人(“持有人”)分別訂立私下磋商的交換協議。根據交換協議的條款，持有人同意交換本金總額為#美元。247.2他們持有的1億美元可轉換票據，換取的總金額約為44.02000萬股公司普通股，票面價值$0.01每股。此外，根據交易所協議，本公司支付的現金總額為#美元。1.3向持有者提供600萬美元，以滿足截至交易結束日的應計和未付利息，以及代替零碎股份的現金。這些交易產生了$。215.02000萬美元的額外實收資本和普通股0.4截至2019年9月30日，合併資產負債表上的1.3億美元。此外，該公司確認了債務交換損失#美元。40.6在截至2019年9月30日的9個月內，合併運營報表上的成本為3.6億美元。在截至2019年9月30日的三個月內，沒有額外的債務轉換交易。
於2019年第一及第二季度，本公司終止與交換可換股票據有關的上限催繳確認，所得款項為$19.92000萬。
利息支出
下表列出了截至2020年9月30日和2019年9月30日的三個月和九個月與公司債務相關的已確認利息支出：
截至9月30日的三個月，截至9月30日的9個月，
(單位：萬人)2020201920202019
合同利息支出$6,250 $3,820 $13,245 $12,779 
債務貼現攤銷$395 $182 $869 $2,164 
遞延融資攤銷$197 $23 $255 $145 

注6。基於股份的薪酬
公司修訂和重訂的2007年股權激勵計劃(“計劃”)規定，向員工、董事、顧問和顧問授予限制性股票單位和購買公司普通股的期權，價格由公司董事會決定。該計劃旨在鼓勵公司員工和顧問擁有股票，併為他們提供額外的激勵措施，以促進公司業務的成功。董事會或其委員會負責確定將被授予期權的個人、每個個人將獲得的期權數量、每股期權價格以及每種期權的行權期。
股票期權授予
授予的股票期權的公允價值在授予之日使用Black-Scholes期權定價模型進行估算，該模型採用以下加權平均假設：
 截至9月30日的三個月，截至9月30日的9個月，
 2020201920202019
預期股價波動74.2 %73.6 %75.2 %74.1 %
無風險利率0.3 %1.6 %1.6 %2.4 %
期權的預期壽命(年)(1)
5.675.685.675.68
預期年度每股股息$— $— $— $— 
 ______________________________
(1)平均預期壽命是使用實際歷史數據確定的。
17

截至2020年9月30日的9個月，公司的股票期權摘要如下：
數量：
股份		加權平均演練
價格		加權平均剩餘
年數		集料
內在性
價值
 (單位：萬人)  (單位：百萬美元)
未償還期權，2019年12月31日16,724 $9.15   
授與4,282 $9.78   
已行使(2,849)$7.03   
沒收(1,308)$10.41   
過期(434)$13.33 
未平倉期權，2020年9月30日16,415 $9.47 6.3$79.0 
已歸屬和未歸屬預計將歸屬，2020年9月30日15,492 $9.42 6.2$75.4 
可於2020年9月30日行使10,150 $8.94 4.9$54.6 
截至2020年9月30日，與授予的非既得性股票期權相關的未確認補償總成本為1美元。31.7百萬美元，預計將在加權平均時期內確認三年.
限售股單位 和基於業績的限制性股票單位(統稱為“RSU”)
根據該計劃授予的RSU通常是分級授予的，並視員工的持續服務情況而定。如果在授予限制解除之前終止僱傭，RSU通常會被沒收。本公司在歸屬限制失效期間按比例支出RSU的成本，該成本被確定為RSU相關普通股股份在授予之日的公平市場價值。截至2020年9月30日的9個月，該計劃下的非既有RSU活動摘要如下：
股票數量為股
加權
平均資助金
約會集市
價值		加權值
平均值
剩下的幾個人
年數		集料
內在性
價值
(千)(百萬)
截至2019年12月31日的非既有單位5,792 $11.18   
授與4,623 $11.14   
既得(1,834)$9.17   
沒收(1,135)$11.06   
截至2020年9月30日的非既有單位7,446 $11.68 2.4$103.3 
所有非歸屬單位預計將在正常期限內歸屬。截至2020年9月30日，65.4與基於服務的歸屬條件的未歸屬RSU相關的未確認補償總成本的百萬美元。這些成本預計將在加權平均期內確認兩年.
與股權獎勵相關的薪酬支出
下表彙總了與股權獎勵相關的合併運營報表中確認的薪酬費用相關信息：
 截至9月30日的三個月，截至9月30日的9個月，
(千)2020201920202019
確認的股權薪酬費用如下：
研發費用$8,626 $3,106 $17,241 $12,090 
銷售、一般和管理費用7,282 5,737 19,671 19,432 
股權薪酬總費用$15,908 $8,843 $36,912 $31,522 

18

注7。(注7)資產負債按公允價值計量
本公司的金融資產和負債按公允價值計量，並在公允價值層次中分類，公允價值層次定義如下：
1級-公司在測量日期有能力獲得的相同資產或負債在活躍市場的報價。
2級-資產或負債可直接或間接觀察到的活躍市場報價以外的投入。
第3級-資產或負債無法觀察到的輸入。
下表列出了截至2020年9月30日公司經常性資產和負債的公允價值彙總(按這些計量所屬的公允價值等級劃分)：
(千)2級總計
資產：  
商業票據$195,054 $195,054 
資產支持證券16,602 16,602 
公司債務證券66,110 66,110 
美國政府機構債券20,284 20,284 
貨幣市場基金3,907 3,907 
 $301,957 $301,957 

(千)2級第3級總計
負債：   
應付或有對價$— $25,361 $25,361 
遞延薪酬計劃負債3,585 — 3,585 
 $3,585 $25,361 $28,946 
下表彙總了截至2019年12月31日公司經常性資產和負債的公允價值，這些資產和負債按公允價值體系中的水平彙總，這些計量屬於公允價值體系中的水平：
 
(千)2級總計
資產：
商業票據$73,710 $73,710 
資產支持證券77,810 77,810 
公司債務證券145,991 145,991 
美國政府機構債券11,991 11,991 
貨幣市場基金4,768 4,768 
 $314,270 $314,270 

(千)2級第3級總計
負債：   
應付或有對價$— $22,681 $22,681 
遞延薪酬計劃負債4,419 — 4,419 
 $4,419 $22,681 $27,100 
19

該公司的可轉換票據屬於公允價值等級體系中的第2級類別。公允價值是使用非活躍市場中的經紀人報價進行估值的。可轉換票據於2020年9月30日的公允價值為$6.9百萬
該公司將於2026年到期的高級擔保定期貸款屬於公允價值等級體系中的第2級類別，公允價值是根據活躍市場中類似負債的報價以及負債的可觀察到的投入(除報價外)確定的，例如按通常報價的間隔可觀察到的利率。2026年到期的高級擔保定期貸款的賬面價值接近公允價值。
截至2020年9月30日或2019年12月31日，公司沒有任何三級資產。
 現金、貨幣市場基金和有價證券
本公司將其在公允價值層次中的現金分類為1級，因為這些資產在計量日期使用相同資產活躍市場的報價進行估值。該公司認為其對有價證券的投資是可供出售的，並將這些資產和公允價值層次中的貨幣市場基金歸類為二級，主要利用非活躍市場的經紀商報價對這些證券進行估值。
應付或有對價
應付或有代價源於2013年11月收購Callidus Biophma，Inc.(“Callidus”)。最近的估值是使用概率加權貼現現金流估值方法確定的。損益包括在綜合經營報表中。
Callidus應付的或有對價已被歸類為3級經常性負債，因為其估值需要對目前市場上不可觀察到的因素進行大量判斷和估計。如果對估值方法的各種投入使用不同的假設，估計的公允價值可能大大高於或低於公司確定的公允價值。
在評估Callidus為ATB-200龐貝項目支付的或有對價時，使用了以下重要的不可觀察到的投入：
或有對價
負債		截至2020年9月30日的公允價值估值技術無法觀察到的數據輸入量程
(千)
     
  貼現率7.5%
  
臨牀和管理里程碑$24,650 概率加權貼現現金流達到里程碑的概率75% - 78%
  
  預計付款年份2021 - 2022
或有對價負債在每個報告期使用貼現率、支付概率和預計支付日期重新計量為公允價值。與臨牀和基於法規的里程碑相關的預計或有付款金額使用貼現現金流模型折現回當期。貼現率和付款時間的增加可能會導致公允價值計量較低。這些投入中的任何一項一起或單獨增加或減少，都可能導致公允價值計量大幅降低或提高。不能保證里程碑付款的任何條件都會得到滿足。
20

下表為截至2020年9月30日和2019年9月30日的三個月和九個月應付或有對價餘額變動情況：
截至9月30日的三個月，截至9月30日的9個月，
(千)2020201920202019
期初餘額$24,327 $21,247 $22,681 $19,700 
期間公允價值變動，包括在合併經營報表中1,034 789 2,680 2,652 
對以股票支付的或有對價的調整— — — (316)
期末餘額(1)
$25,361 $22,036 $25,361 $22,036 
______________________________
(1) 截至2020年9月30日，應付或有對價的當前部分為$8.81000萬美元記在公司綜合資產負債表的應計費用和其他流動負債中。
注8。(注8)普通股基本和稀釋後淨虧損
下表對用於計算普通股基本和攤薄每股普通股股東應佔淨虧損的分子和分母進行了對賬：
 截至9月30日的三個月，截至9月30日的9個月，
(單位：萬人，不包括每股金額)2020201920202019
分子：  
普通股股東應佔淨虧損$(64,011)$(61,809)$(205,451)$(266,659)
分母：
加權平均已發行普通股-基本和稀釋259,161,799 254,674,422 258,091,170 235,527,540 
稀釋性普通股等價物將包括普通股期權、可轉換債務單位、RSU和普通股等價物認股權證的稀釋效應。潛在的稀釋性普通股等價物因其反稀釋效應而被排除在所有時期的稀釋每股收益分母之外。
下表列出了被排除在計算之外的潛在普通股，因為它們是使用庫存股方法進行反稀釋的：
 截止到九月三十號，
(單位：千人)20202019
購買普通股的選擇權16,415 17,530 
可轉換票據462 462 
可轉換為普通股的流通權證2,555 2,555 
未歸屬的限制性股票單位7,446 5,840 
潛在可發行股票總數26,878 26,387 

21

項目2.管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析
概述
我們是一家以患者為中心的全球性生物技術公司，專注於發現、開發和提供治療罕見疾病的新藥。我們擁有一系列產品機會，其中包括首個獲得全球廣泛認可的針對Fabry病的口服單一療法，臨牀上針對龐培病的差異化生物療法，以及業界領先的罕見疾病基因療法組合。
我們投資組合的基石是Galafold®(也被稱為“米卡司他”)，第一種也是唯一一種被批准的口服精準藥物，適用於具有順從基因變異的法布里病患者。米卡司他目前以Galafold的商標獲得批准。®在美國(“美國”)、歐盟(“EU”)、英國(“英國”)和日本，在世界各地有多個額外批准和待處理的申請。
我們正在籌備的主要生物製品計劃是Amicus Treeutics GAA(“AT-GAA”，也稱為ATB200/AT2221，或cipaglucosidase alfa/midlustat)，這是一種治療龐培病的新型、臨牀階段、潛在的最佳治療範例。2019年2月，美國食品和藥物管理局(FDA)授予AT-GAA突破性治療稱號(BTD)，用於治療晚發性龐培病。
最近，通過與全國兒童醫院(Nationwide Children‘s Hospital)的許可以及與賓夕法尼亞大學(University Of Pennsylvania)的擴大合作，我們已經建立了行業領先的基因治療組合，為患有罕見代謝性疾病的患者提供潛在的治療方案。我們正在籌備中的項目包括針對罕見的神經系統溶酶體疾病(“LDS”)的基因治療計劃，特別是：CLN6、CLN3和CLN1巴頓病、龐貝病、Fabry病、CDKL5缺乏症(“CDD”)、粘多糖症IIIB(“MPS IIIB”)，以及針對粘多糖病IIIA型(“MPS IIIA”)的下一代計劃。我們與賓夕法尼亞大學擴大的合作還為我們提供了針對特定疾病的獨家訪問權和選擇權，可以為大多數LDS和更廣泛的更為普遍的罕見疾病(包括Rett綜合徵、Angelman綜合徵、強直性肌營養不良症和部分其他肌營養不良症)開發具有潛在破壞性的新基因治療平臺技術和計劃。2020年第一季度，FDA批准CLN3巴滕病基因療法AT-GTX-502快速通道，用於治療18歲以下的兒科患者。2020年9月，歐洲藥品管理局(European Medicines Agency)授予CLN6巴滕病基因療法AT-GTX-501優先藥品(PRIME)稱號，用於治療變異型晚期嬰兒神經性蠟樣脂褐素沉積症6(VLINCL6)患者。
2020年7月，我們與Hayfin Capital Management就一項4億美元的信貸安排(“2026年到期的高級擔保定期貸款”)達成了最終協議，利率相當於3個月期倫敦銀行同業拆借利率(LIBOR)，下限為1%，年利率為6.5%，只需支付利息至2024年年中，並於2026年到期，為期6年。扣除費用和估計開支後，這筆交易的淨收益為3.859億美元。沒有與2026年到期的高級擔保定期貸款相關的權證或股權轉換功能。此外，我們還利用所得資金中的1.563億美元自願支付了2023年到期的BioPharma Credit PLC高級擔保定期貸款的本金、應計利息和提前結算保費(“2023年到期的高級擔保定期貸款”)。其餘收益已經或將用於其他一般公司和產品開發目的。
我們的戰略
我們的戰略是，通過內部開發、收購或授權的產品和候選產品，為患有罕見代謝性疾病的患者創造、製造、測試和交付最高質量的藥物，這些產品和候選產品有可能淘汰當前的治療方法，為患者提供顯著的好處，併成為一流或一流的。除了我們在Fabry和Pompe疾病方面的項目外，我們正在利用我們的全球能力來開發和擴大我們強大的基因組醫學渠道。我們在實現打造一家專注於罕見代謝性疾病的全球領先生物技術公司的願景方面取得了重大進展。
到目前為止，我們的業務還沒有受到2020年新型冠狀病毒(“新冠肺炎”)大流行的重大影響。我們在所有地區都保持了運營，確保了我們商業和臨牀產品的全球供應鏈，並以最小的中斷保持了我們臨牀試驗的運營完整性。我們能否在不出現任何重大中斷的情況下繼續運營，將取決於我們員工的持續健康狀況，以及對Galafold的持續需求®以及我們全球供應鏈的持續運作。我們繼續為需要治療的人提供不間斷的藥品，同時優先考慮我們全球勞動力的健康和安全。然而，我們未來的運營結果可能會受到新冠肺炎疫情未來未知影響的負面影響。
22

我們進展的亮點包括：
•法布里病的商業和監管方面的成功。在截至2020年9月30日的9個月裏，Galafold®收入總計190.3美元，比去年同期增加6,340萬美元，受新冠肺炎疫情相關訂購模式變化的影響微乎其微。我們繼續看到強勁的商業勢頭，並向更多地區擴張。在我們使用時間最長的國家，如德國和英國，我們看到以前未接受治療的患者使用Galafold的比例越來越高。®。在美國，我們繼續看到來自不斷增長和非常廣泛的處方者基礎的患者數量顯著增加。在所有市場，我們看到這種口服療法的依從率和堅持率都很高。
•龐貝臨牀項目的里程碑。2019年，我們完成了AT-GAA全球第三階段關鍵研究(ATB200-03，也稱為PROPEL)的註冊，共有59個全球站點的123名參與者。美國FDA批准AT-GAA用於治療晚髮型龐貝病的BTD。此外，英國藥品和保健產品監管機構為AT-GAA頒發了一項前景看好的創新藥物稱號(“PIM”)，用於治療遲發性龐培病。目前，我們沒有發現新冠肺炎疫情對這項研究有任何重大影響。
•管道的進步和增長。我們已經通過與全國兒童基金會的許可和與賓夕法尼亞大學的擴大合作，為患有罕見代謝性疾病的患者建立了行業領先的基因治療藥物組合。在2020年第一季度，我們啟動了對CLN6階段1/2研究初始參與者的長期跟蹤。2020年10月，我們在正在進行的CLN6臨牀研究中報告了更多積極的中期安全性和有效性數據。此外，2019年與賓夕法尼亞大學的研究合作得到擴大，以研究和開發治療龐培病、法布里病、CDD、MPS IIIB的新基因療法，以及MPS IIIA的下一代計劃。

•製造業。我們繼續以商業規模(1000L)生產我們的龐貝生物，為我們的關鍵推進研究和早期商業庫存做準備。我們與無錫生物的供應協議和目前的產能預計將在收到適用的監管批准後生產足夠的數量來支持商業需求，如果獲得批准的話。在基因治療方面，我們正在與我們的戰略合作伙伴合作，以支持我們的臨牀製造能力。到2020年第三季度，我們的全球供應鏈沒有中斷，到目前為止，我們一直保持着製造Galafold的能力®以及我們在新冠肺炎大流行期間的臨牀供應。
•財務實力。截至2020年9月30日，現金、現金等價物和有價證券總額為5.091億美元。根據目前的運營模式，我們相信，目前的現金狀況，加上2026年到期的高級擔保定期貸款的淨收益和預期收入，足以為我們的運營和正在進行的研究計劃提供資金，以實現自我可持續性。新冠肺炎疫情的潛在未來影響、未來的業務發展合作、管道擴張以及對製造能力的投資可能會影響我們未來的資本需求。
 我們的商用產品和候選產品
加拉福德® 鹽酸米卡司他治療Fabry病
我們的口服精準藥物Galafold®於2018年8月獲得FDA加速批准，品牌名稱為Galafold®用於治療根據體外檢測數據確診為法布里病且具有半乳糖苷酶α基因(“GLA”)變異體的成年人。FDA批准了Galafold®348個符合GLA標準的變種。加拉福德®該藥於2016年5月在歐盟和英國獲得批准，作為16歲及以上成年人和青少年長期治療的一線療法，這些成年人和青少年確診患有法布里病，並具有順從的突變(變異)。歐盟和英國批准的標籤包括1384個服從Galafold的突變®治療，佔法布里病患者總數的一半。在那些只在順從性網站上提供突變的國家，現在可以獲得這1384種順從突變。全球40多個國家和地區已經批准了營銷授權，包括美國、歐盟、英國、日本和其他國家。我們計劃繼續推出Galafold®在2020年期間在更多的國家。
作為口服單一療法，Galafold®旨在結合和穩定內源性α-半乳糖苷酶A(“α-GalA”)酶，這些患者的基因變異在基於GLP細胞的順應性分析中被確定為可接受的。加拉福德®是一種口服精密藥物，旨在治療具有順應性基因變異的患者的Fabry病，目前不打算與ERT一起使用。
23

Fabry病的基因治療
我們致力於為所有法布里病患者持續創新。對於患有法布里病的人來説，他們有不適合Galafold的非順應性變異。®作為單一療法，我們的策略是開發Fabry基因療法。2018年10月，我們通過與賓夕法尼亞大學達成合作協議，擴大了我們的基因治療產品組合，以尋求包括Fabry病在內的新型基因療法和其他適應症的研發。2019年10月，我們披露了使用Amicus工程轉基因進行Fabry AAV基因治療的初步數據，該基因在Fabry病小鼠模型中顯示出高水平的GLA活性和強勁的GL-3減少。
龐貝病的新型ERT治療
我們正在利用我們的生物製劑能力來開發AT-GAA，這是一種治療龐培病的新療法。AT-GAA由一種經過特殊設計的重組人GAA酶ATB200或α-葡糖苷酶組成，該酶具有優化的碳水化合物結構以增強溶酶體的攝取，與AT2221聯合使用可起到酶穩定劑的作用。我們於2018年12月啟動了針對晚發性龐貝病成人患者的AT-GAA、ATB200-03或PROPEL的全球3期臨牀研究。
藥理伴侶AT2221或米盧斯特不是直接促進GAA底物減少的活性成分，而是在輸液過程中起到穩定ATB200的作用。小分子藥理伴侶AT2221結合並穩定循環中的ATB200，以提高關鍵疾病相關組織對活性酶的攝取，從而增加累積底物糖原的清除。
我們的策略是在正在進行的臨牀研究中加強AT-GAA的臨牀數據。根據美國食品和藥物管理局(FDA)和歐洲藥品管理局(EMA)的監管反饋，如果結果有利，第三階段PROPEL研究預計將支持廣泛適應症的批准，包括ERT-SWITCH和治療幼稚患者。
2019年10月，我們在第24屆世界肌肉協會國際年會上報告了我們的臨牀研究ATB200-02的其他中期數據。重點包括患者的肌肉功能、安全性和耐受性數據以及藥效學數據(肌肉損傷生物標記物、肌酸激酶、疾病底物生物標記物和尿己糖四糖)。術後24個月，18例患者中有16例肌肉功能改善。ERT天真和ERT轉換患者的平均6分鐘步行試驗(“6MWT”)距離均有所改善，並持續受益至24個月。所有5名ERT-幼稚患者在所有時間點至24個月的6MWT距離均較基線增加。到目前為止，不良事件一般都是輕微和短暫的。AT-GAA在超過1500次輸液(8名患者發生28次輸液相關反應)後，輸液相關反應(IARs)的發生率很低。臨牀藥代動力學特徵與先前報道的臨牀前數據一致。使用AT-GAA治療後，所有患者的肌酸激酶和尿己糖四糖水平持續下降，直至24個月。
24

龐培病的基因治療
作為我們提供多種解決方案以滿足龐貝社區未得到滿足的重大需求的長期承諾的一部分，我們還在推進針對龐培病的下一代基因療法。2018年10月，我們通過與賓夕法尼亞大學達成合作協議，擴大了我們的基因治療產品組合，致力於研究和開發治療龐培病和其他適應症的新基因療法。
2019年4月，我們公佈了我們針對龐貝病的腺相關病毒(AAV)基因治療計劃的初步臨牀前數據。在Pompe基因敲除小鼠中進行的這項初步臨牀前研究，使用未經修飾的野生型HGAA(“未經修飾的HGAA”)或帶有溶酶體靶向細胞受體結合基序的Amicus/Penn工程HGAA轉基因(“工程化HGAA”)進行單次大劑量AAV基因治療。在龐貝小鼠模型中評估的所有關鍵組織中，與未經修改的HGAA AAV基因治療相比，經改造的HGAA AAV基因治療顯示出更強勁和一致的糖原減少。在中樞神經系統中，經過改造的HGAA AAV基因療法也顯示出神經細胞中糖原的強勁減少，這表明這可能是解決龐培病神經性方面的一種有效方法。未經修飾的HGAA AAV基因治療顯示神經細胞中的糖原減少最少。這項臨牀前研究為將Amicus工程轉基因與賓夕法尼亞大學的AAV基因治療技術相結合提供了初步驗證。
2020年5月，我們發表了在單一和聯合中樞神經系統(“CNS”)應用基因工程HGAA AAV和系統定向基因療法治療晚期Pompe病小鼠模型的臨牀前數據。與未經修飾的HGAA AAV相比，經改造的HGAA AAV在龐貝小鼠體內顯示出更好的靶向性和低劑量清除糖原儲存的能力。大劑量靜脈注射療法顯示出強有力的挽救作用，在大劑量靜脈注射療法的基礎上加用大劑量側腦室內(“ICV”)療法提供了遞增的益處。
不同類型巴頓病的基因治療
通過我們在全國兒童基金會的執照，我們正在研究針對多種形式的巴頓病的潛在的一流基因療法。巴頓病是一大類罕見的、致命的、遺傳性神經系統疾病的通稱，也被稱為神經性蠟樣脂褐素增多症(NCLS)。在這些疾病中，特定基因的缺陷會引發一連串的問題，幹擾細胞循環某些分子的能力。每個基因被稱為蠟樣脂褐素沉積症，神經元(“CLN”)，並給予不同的數字命名為其亞型。已知的巴頓病有13種，通常被稱為CLN1-8；10-14種。各種類型的巴頓病具有相似的特徵和症狀，但在嚴重程度和發病年齡上有所不同。
我們有兩個針對CLN6和CLN3巴頓病的臨牀項目，還有幾個臨牀前項目，包括CLN1和其他類型的巴頓病。
我們的CLN6Batten病的1/2期研究招募了13名接受一次性鞘內注射的兒童。 給予AAV-CLN6基因治療。2020年10月，我們報告了我們的CLN6巴滕病AAV-CLN6基因治療計劃AT-GTX-501的額外陽性中期結果。有13名患有CLN6巴頓病的兒童的臨時安全性數據可用。臨時安全性數據顯示，AT-GTX-501治療總體耐受性良好。大多數不良反應(“不良反應”)都是輕微的，與治療無關。未觀察到與AAV或CLN6免疫原性相關的不良事件模式。中期療效數據可在漢堡運動和語言評分中獲得，這些數據顯示，在使用AAV-CLN6基因療法後，12名達到12個月時間點的兒童和8名最多24個月的患者在減緩疾病進展方面發揮了重要作用。
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CDKL5缺乏症
我們正在研究一種潛在的治療CDD的一流蛋白質替代療法，並通過與賓夕法尼亞大學的合作研究CDD的基因療法。CDKL5是X染色體上的一個基因，編碼CDKL5蛋白，調節正常大腦發育所必需的幾種蛋白的表達。CDKL5基因的遺傳突變導致CDKL5蛋白缺乏症和CDD。這種疾病的臨牀表現為從嬰兒期開始持續癲癇發作，隨後出現嚴重的神經發育障礙。大多數受CDD影響的兒童不能走路或照顧自己，還可能患有脊柱側彎、視力障礙、感覺問題和胃腸道併發症。
其他臨牀前基因治療
我們在積極的臨牀前開發中有許多額外的基因療法，包括針對MPS IIIB的基因療法，以及MPS IIIA的下一代計劃。我們的戰略是為這些罕見的破壞性小兒神經溶酶體儲存疾病開發第一或最好的AAV基因療法。
戰略聯盟和戰略安排
我們將繼續評估適當的商業發展機會，以創造股東價值，併為我們提供開發和營銷以罕見代謝性疾病為重點的技術或產品所需的財務、技術、臨牀和商業資源。我們正在定期探索潛在的合作、聯盟和其他業務發展機會。這些機會可能包括收購臨牀前階段、臨牀階段或上市產品，只要這些交易與我們開發和向患有罕見和孤兒疾病的患者提供治療的戰略計劃一致。
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綜合運營結果
截至2020年9月30日的三個月與2019年9月30日相比
下表提供了該公司的精選財務信息：
截至9月30日的三個月，
(千)20202019變化
產品淨銷售額$67,437 $48,768 $18,669 
銷貨成本8,399 5,596 2,803 
商品銷售成本佔產品淨銷售額的百分比12.5 %11.5 %1.0 %
業務費用：
研究與發展70,419 58,892 11,527 
銷售、一般和管理37,850 39,680 (1,830)
應付或有對價公允價值變動1,034 789 245 
折舊攤銷2,496 1,116 1,380 
其他收入(費用)：
利息收入518 2,752 (2,234)
利息支出(6,784)(4,026)(2,758)
債務清償損失(7,276)— (7,276)
其他收入(費用)3,019 (3,481)6,500 
所得税(費用)福利(727)251 (978)
普通股股東應佔淨虧損$(64,011)$(61,809)$(2,202)
 產品淨銷售額。在截至2020年9月30日的三個月裏，與去年同期相比，產品淨銷售額增加了1870萬美元。這一增長主要是由於歐洲、美國和日本市場的持續增長。
銷售商品的成本。銷售商品的成本包括製造成本以及與銷售我們產品相關的版税。在截至2020年9月30日的三個月裏，商品銷售成本佔產品淨銷售額的百分比為12.5%，而去年同期為11.5%，這主要是由於在版税負擔較高的國家/地區的銷售比例。
研發費用。下表彙總了我們針對每個正在開發的候選產品的主要產品開發計劃，以及與每個候選產品相關的自付第三方費用：
(千)截至9月30日的三個月，
項目20202019
第三方直接項目費用  
加拉福德®(法布里病)
$5,117 $4,887 
AT-GAA(龐培病)18,601 15,122 
基因治療計劃14,875 9,503 
臨牀前和其他項目634 244 
第三方直接項目總費用39,227 29,756 
其他項目成本  
人員成本25,054 19,125 
其他費用6,138 10,011 
其他項目總成本31,192 29,136 
研發總成本$70,419 $58,892 
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研究和開發成本增加了1150萬美元，這主要是由於流水線的增長推動了基因治療計劃的增加，以及隨着龐培計劃臨牀研究的進步和註冊而增加了臨牀研究和製造成本，以及主要由於與戰略優先事項的調整而增加的人員成本。這些增長被其他成本的減少部分抵消，其他成本的減少主要是由於員工差旅和專業費用的減少。
利息收入。在截至2020年9月30日的三個月裏，利息收入與去年同期相比減少了220萬美元。這一下降是由於2020年9月30日的平均總體現金和投資餘額低於2019年9月30日。
利息支出。在截至2020年9月30日的三個月裏，利息支出比去年同期增加了280萬美元。這一增長是由2020年7月到期的2026年到期的4億美元高級擔保貸款推動的。
債務清償損失。2020年7月，公司自願支付了2023年到期的高級擔保定期貸款的本金、應計利息和提前結算保費。由於提前清償債務，在合併業務報表中確認了730萬美元的債務清償損失。
其他收入(支出)。650萬美元的差額主要是由重新衡量公司間交易的匯兑收益推動的。
所得税(費用)福利。截至2020年9月30日的三個月的所得税支出為70萬美元。我們在不同的司法管轄區都要繳納所得税。我們的納税義務在很大程度上取決於税前收益在我們運營的許多司法管轄區之間的分配。
28

截至2020年9月30日的9個月與2019年9月30日相比
下表提供了該公司的精選財務信息：
截至9月30日的9個月，
(千)20202019變化
產品淨銷售額$190,315 $126,944 $63,371 
銷貨成本21,627 15,018 6,609 
商品銷售成本佔產品淨銷售額的百分比11.4 %11.8 %(0.4)%
業務費用：
研究與發展229,150 194,466 34,684 
銷售、一般和管理112,722 126,561 (13,839)
應付或有對價公允價值變動2,680 2,652 28 
折舊攤銷6,299 3,261 3,038 
其他收入(費用)：
利息收入2,898 7,990 (5,092)
利息支出(14,148)(15,105)957 
可轉換票據兑換損失— (40,624)40,624 
債務清償損失(7,276)— (7,276)
其他收入(費用)29 (3,272)3,301 
所得税費用(4,791)(634)(4,157)
普通股股東應佔淨虧損$(205,451)$(266,659)$61,208 
 產品淨銷售額。在截至2020年9月30日的9個月裏，與去年同期相比，產品淨銷售額增加了6340萬美元。這一增長主要是由於歐洲、美國和日本市場的持續增長。
銷售商品的成本。銷售商品的成本包括製造成本以及與銷售我們產品相關的版税。在截至2020年9月30日的9個月裏，商品銷售成本佔產品淨銷售額的百分比為11.4%，而去年同期為11.8%。
研發費用。下表彙總了我們針對每個正在開發的候選產品的主要產品開發計劃，以及與每個候選產品相關的自付第三方費用：
(千)截至9月30日的9個月，
項目20202019
第三方直接項目費用  
加拉福德®(法布里病)
$9,637 $13,239 
AT-GAA(龐培病)80,868 73,046 
基因治療計劃49,611 19,448 
臨牀前和其他項目2,228 1,217 
第三方直接項目總費用142,344 106,950 
其他項目成本  
人員成本66,753 57,580 
其他費用20,053 29,936 
其他項目總成本86,806 87,516 
研發總成本$229,150 $194,466 
29

研究和開發成本增加3470萬美元的主要原因是基因治療計劃的增加，這主要是由於龐培計劃中臨牀研究的進步和登記帶來的流水線增長和臨牀研究和製造成本的增加，以及主要由於與戰略優先事項的調整而導致的人員成本的增加。這些增加的成本被與持續的法規要求、新地區的批准以及支持Galafold標籤擴展的兒科和其他研究相關的費用減少部分抵消® 以及其他成本的下降，這主要是由於員工差旅和專業費用的減少。
銷售、一般和管理費用。銷售、一般和行政費用減少了1380萬美元，主要是由於第三方專業費用和差旅費用的減少。
利息收入。在截至2020年9月30日的9個月裏，利息收入與去年同期相比減少了510萬美元。這一下降是由於2020年9月30日的平均總體現金和投資餘額低於2019年9月30日。
可轉換票據的交換損失。於2019年第一季度及第二季度，本公司與有限數量的可換股票據持有人簽訂了單獨的私下協商的交換協議。作為這一交換的結果，在合併業務報表中確認了4060萬美元的債務交換損失。
債務清償損失。2020年7月，公司自願支付了2023年到期的高級擔保定期貸款的本金、應計利息和提前結算保費。由於提前清償債務，在合併業務報表中確認了730萬美元的債務清償損失。
所得税費用。截至2020年9月30日的9個月，所得税支出為480萬美元。我們在不同的司法管轄區都要繳納所得税。我們的納税義務在很大程度上取決於税前收益在我們運營的許多司法管轄區之間的分配。
流動性與資本資源
由於我們的鉅額研發支出，以及為支持Galafold的推出而建立一個商業組織的支出®，我們自2002年成立以來一直沒有盈利，併產生了運營虧損。我們歷史上一直通過股票發行、債券發行、Galafold等方式為我們的運營提供資金®收入、合作和其他融資安排。
流動資金的來源
2020年7月，我們簽訂了2026年到期的高級擔保定期貸款。扣除費用和估計開支後，這筆交易的淨收益為3.859億美元。沒有與2026年到期的高級擔保定期貸款相關的權證或股權轉換功能。此外，我們還利用所得資金中的1.563億美元自願支付了2023年到期的高級擔保定期貸款的本金、應計利息和提前結算保費。其餘收益已經或將用於其他一般公司和產品開發目的。
現金流探討
截至2020年9月30日，我們擁有5.091億美元的現金、現金等價物和有價證券。我們在各種計息工具(包括美國政府機構的債務和貨幣市場賬户)上投資的現金超過了我們在流動性和保本方面的即時需求。在任何可能的情況下，我們都會設法將集中度和風險程度的潛在影響降至最低。雖然我們與金融機構的現金餘額超過了保險限額，但我們預計此類現金餘額不會出現任何損失。有關現金、現金等價物和有價證券的更多詳情，請參閲我們的合併財務報表附註中的“-3.現金、現金等價物、有價證券和限制性現金”。
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經營活動中使用的淨現金
截至2020年9月30日的9個月，運營中使用的淨現金為1.835億美元。運營中使用的淨現金組成部分包括截至2020年9月30日的9個月的淨虧損2.055億美元，以及運營資產和負債的淨變化3120萬美元。營業資產的變化主要是由於Galafold的商業銷售增加，應收賬款增加了1080萬美元® 預付資產和其他流動資產減少440萬美元，以支持Galafold的商業活動®。運營中使用的現金淨額也受到應付賬款和應計費用減少2340萬美元的影響，這主要與合同製造和研究費用、項目費用和人員費用有關。
截至2019年9月30日的9個月，運營中使用的淨現金為1.926億美元。運營中使用的淨現金組成部分包括截至2019年9月30日的9個月的淨虧損2.667億美元，以及運營資產和負債的淨變化880萬美元。營業資產的變化主要是由於Galafold的商業銷售增加，應收賬款增加了1,260萬美元®，預付和其他流動資產增加330萬美元，以支持Galafold的商業活動®推出，庫存增加200萬美元。業務中使用的現金淨額也受到應付帳款和應計費用增加870萬美元的影響，主要涉及方案費用和對Galafold商業推出的支持。®由於一個里程碑的支付，遞延償還減少了150萬美元，部分抵消了這一減少額。
投資活動提供的淨現金
截至2020年9月30日的9個月，投資活動提供的淨現金為920萬美元。我們的投資活動主要包括購買和銷售以及投資和資本支出的到期日。投資活動提供的現金淨額反映了2.727億美元用於出售和贖回有價證券，其中2.613億美元用於購買有價證券，220萬美元用於資本支出。
截至2019年9月30日的9個月，投資活動提供的淨現金為6820萬美元。我們的投資活動主要包括購買和銷售以及投資和資本支出的到期日。投資活動提供的現金淨額反映了3.892億美元用於出售和贖回有價證券，其中3.12億美元用於購買有價證券，910萬美元用於資本支出。
融資活動提供的淨現金
截至2020年9月30日的9個月，融資活動提供的淨現金為2.413億美元。融資活動提供的現金淨額主要反映了2026年到期的高級擔保定期貸款的3.859億美元收益，扣除發行成本後的收益，以及行使股票期權的2000萬美元。這被自願結清2023年到期的高級擔保定期貸款的1.552億美元和購買既有限制性股票單位的930萬美元所抵消。
截至2019年9月30日的9個月，融資活動提供的淨現金為2.143億美元。融資活動提供的現金淨額主要反映了普通股發行的1.89億美元，扣除已支付的發行成本，終止上限催繳的1990萬美元，以及行使股票期權和認股權證的860萬美元，部分被購買既有限制性股票單位的300萬美元所抵消。
資金要求
我們預計，在可預見的將來，運營虧損的主要原因是研發費用，包括與進行臨牀試驗相關的費用。我們未來的資本需求將取決於多個因素，包括：
•我們候選藥物和基因治療候選藥物的臨牀前和臨牀試驗的進展和結果，包括但不限於AT-GAA、CLN6和CLN3；
•為我們的臨牀和臨牀前研究製造藥品供應的成本，包括製造龐貝酶替代療法(“ERT”或“ATB200”或“cipaglucosidase alfa”)和基因療法的成本；
•我們候選產品的臨牀前開發、實驗室測試和臨牀試驗的範圍、進展、結果和成本，包括那些測試使用藥物伴侶與ERT聯合治療龐貝病(“AT-GAA”)和基因療法治療罕見遺傳代謝性疾病的情況；
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•CDD、Pompe基因療法、Fabry基因療法、MPS IIIB和下一代MPS IIIA正在進行的臨牀前研究和後續臨牀試驗的未來結果，包括我們獲得監管批准並將這些基因療法商業化並獲得市場接受的能力；
•對我們的候選產品進行監管審查的成本、時間和結果；
•與審查我們的候選產品相關的監管標準的任何變化；
•我們追求的其他候選產品的數量和開發要求；
•商業化活動的成本，包括產品營銷、銷售和分銷；
•競爭技術的出現和其他不利的市場發展；
•我們成功地將Galafold商業化的能力®(“鹽酸米卡司他”)；
•我們有能力生產或供應足夠的臨牀或商業產品，包括Galafold®、AT-GAA和我們的基因治療候選者；
•我們獲得Galafold報銷的能力®;
•我們有能力滿足上市後的承諾或對Galafold的持續監管批准的要求®;
•我們獲得市場對Galafold認可的能力®;
•專利申請的準備、提交和起訴，以及與知識產權相關的權利要求的維護、執行和辯護的成本；
•我們收購或投資於企業、產品和技術的程度；
•我們成功地將收購的產品和技術整合到我們的業務中的能力，包括我們可能無法完全實現交易的預期收益，或者可能需要比預期更長的時間才能實現；
•我們有能力建立合作關係、合作伙伴關係或其他類似安排，並從任何此類合作者那裏獲得里程碑、特許權使用費或其他付款；
•我們適應英國退出歐盟後歐洲和英國市場變化的能力；
•新型冠狀病毒(“新冠肺炎”)疫情對我們業務的不利影響程度，包括我們、政府、我們的客户或供應商或其他第三方採取行動控制新冠肺炎的傳播，或其他衞生流行病或流行病的影響；
•外幣匯率的波動；以及
•會計準則的變化。
雖然我們繼續從產品銷售中獲得收入，但在缺乏額外資金的情況下，我們預計未來幾個季度和幾年內，我們持續的運營虧損將導致我們在運營中使用的現金增加。我們可能會通過公共或私人債務或股權融資尋求額外資金。根據目前的運營模式，我們相信，目前的現金狀況，加上2026年到期的高級擔保定期貸款的淨收益和預期收入，足以為我們的運營和正在進行的研究計劃提供資金，以實現自我可持續性。新冠肺炎疫情的潛在未來影響、未來的業務發展合作、管道擴張以及對製造能力的投資可能會影響我們未來的資本需求。
與潛在未來付款相關的財務不確定性
里程碑付款/Royalties
Celenex-關於我們在2018年收購Celenex，我們已同意為實現某些開發里程碑額外支付1000萬美元，為實現多個項目的某些監管批准里程碑額外支付2.2億美元，以及最高7500萬美元的分級銷售里程碑付款。
全國少年兒童-Celenex與Nationwide Children‘s簽訂了獨家許可協議。根據該許可協議，Nationwide Children’s有資格從我們那裏獲得每種產品高達780萬美元的基於開發和銷售的里程碑。
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佩恩-根據我們與賓夕法尼亞州立大學的擴展合作協議，賓夕法尼亞州立大學有資格獲得與每個適應症的許可產品相關的某些里程碑、版税和發現研究付款。里程碑付款是在每個適應症的某些開發和商業里程碑事件完成後支付的，每個適應症的總金額最高可達8800萬美元。特許權使用費的支付是根據許可產品、許可產品和國家/地區的許可產品淨銷售額計算的。在為期五年的協議期間，我們將每年提供1000萬美元，為探索研究計劃提供資金。
葛蘭素史克-2013年11月，我們與葛蘭素史克(GSK)簽訂了修訂後的協議(“修訂後的協議”)，根據該協議，我們獲得了開發米加司他並將其商業化作為單一療法以及與治療Fabry病的ERT相結合的全球權利。經修訂協議全面修訂及取代我們與葛蘭素史克於二零一二年七月簽訂的較早協議(“原合作協議”)。根據修訂協議的條款，我們沒有向葛蘭素史克支付任何預付款。對於米格司他單一療法，葛蘭素史克有資格獲得最高4000萬美元的審批後和基於銷售的里程碑，以及美國以外八個主要市場十幾歲左右的分級特許權使用費。此外，由於我們重新獲得了米格司他的全球使用權，我們不再有資格獲得根據最初的合作協議有資格獲得的任何里程碑或特許權使用費。
關鍵會計政策與重大判斷 
對我們財務狀況和經營結果的討論和分析是以我們的財務報表為基礎的，這些報表是我們根據美國公認會計準則(GAAP)編制的。編制這些財務報表需要我們作出估計和假設，這些估計和假設會影響財務報表日期的已報告資產和負債額、或有資產和負債的披露，以及報告期內已報告的收入和費用。在持續的基礎上，我們評估我們的估計和判斷，包括下面更詳細描述的那些。我們根據歷史經驗和我們認為在當時情況下合理的各種其他因素作出估計，這些因素的結果構成對資產和負債的賬面價值作出判斷的基礎，而這些資產和負債的賬面價值從其他來源看起來並不明顯。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計不同。
在截至2020年9月30日的9個月期間，本公司在截至2019年12月31日的財政年度的Form 10-K年度報告中披露的作為我們的重要會計政策和估計所描述的項目沒有重大變化，這些項目在公司財務報表的“-附註2.重大會計政策摘要”中描述。
 近期會計公告
請參閲我們合併財務報表附註中的“-注2.重要會計政策摘要”。
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項目3.關於市場風險的定量和定性披露
市場風險是指金融工具的公允價值因利率、股票價格、信譽、融資、匯率或其他因素的變化而發生變化的風險。我們的主要市場風險敞口與我們的現金、現金等價物和有價證券的利率變化有關。我們將我們的投資放在高質量的金融工具上，主要是貨幣市場基金、公司債務證券、資產支持證券和期限不到一年的美國政府機構票據，我們認為這些工具的利率和信用風險有限。我們投資組合中的證券不是槓桿化的，被歸類為可供出售的證券，由於短期性質，利率風險最小。我們認為，截至2020年9月30日，平均利率每變化1%(100個基點)，我們投資組合的市值要麼會增加，要麼會減少110萬美元。我們目前不對衝利率風險，並且與我們的投資政策一致，我們的投資組合中不使用衍生金融工具。
我們面臨着可變利率債務的利率風險。截至2020年9月30日，我們有一筆4億美元的高級擔保定期貸款，2026年到期，利率相當於3個月期倫敦銀行同業拆借利率(LIBOR)，最低利率為1%，年利率為6.50%。我們目前沒有對我們的可變利率債務進行對衝。截至2020年9月30日，我們的可變利率債務的年平均可變利率為7.5%。假設我們的可變利率債務的平均利率上升或下降100個基點，將導致截至2020年9月30日的利息支出變化70萬美元。
我們面臨着外匯風險，因為我們進行了以美元以外的貨幣計價的交易。我們目前沒有從事任何外匯對衝活動。目前的風險主要來自現金、應收賬款、公司間應收賬款和應付款項，以及以外幣計價的產品淨銷售額。外幣匯率變動對我們國際產品銷售的正面和負面影響可能會被外幣匯率對我們的國際運營費用產生的自然的、相反的影響部分緩解。假設外匯匯率在上述任何期間變動10%，都不會對我們的綜合財務報表產生實質性影響。
*有關我們對某些市場風險敞口的信息，請參閲我們截至2019年12月31日的財年Form 10-K年度報告中的第7A項，關於市場風險的定量和定性披露。自截至2019年12月31日的財年以來，我們的金融工具投資組合或市場風險敞口沒有發生實質性變化。
項目4.控制和程序
截至本季度報告(Form 10-Q)所涵蓋的期間結束時，在我們的首席執行官和首席財務官的監督下，根據經修訂的1934年《證券交易法》(下稱《交易法》)，對我們的披露控制和程序(根據規則13a-15(E)和15d-15(E))的有效性進行了評估。基於該評估，首席執行官和首席財務官得出結論，截至該期間結束時，我們的信息披露控制和程序的有效性是在我們的首席執行官和首席財務官的監督下進行的，並有我們的管理層參與。根據該評估，首席執行官和首席財務官得出結論，截至期末，我們的披露控制和程序的有效性是在我們的首席執行官和首席財務官的監督下進行的我們會及時在根據交易所法案提交或提交的報告中披露我們需要披露的信息，並有效地確保我們根據交易所法案提交或提交的報告中需要披露的信息被累積並傳達給我們的管理層，包括我們的首席執行官和首席財務官(視情況而定)，以便及時做出關於所需披露的決定。
在本報告所涵蓋的財政季度內，我們對財務報告的內部控制(根據外匯法案規則13a-15(F)和15d-15(F)的定義)在上一財季沒有發生任何變化，對我們的財務報告內部控制產生了重大影響，或有合理的可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響。

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第二部分：其他信息
項目1.法律程序
我們目前不是任何重大法律程序的一方。
項目1A：風險因素
除了我們之前在截至2019年12月31日的財年的Form 10-K年度報告中披露的風險因素外，還應考慮以下風險因素。
新型冠狀病毒(“新冠肺炎”)的流行和減少其傳播的努力可能會對我們的業務和運營產生負面影響。
新冠肺炎疫情給世界各地的醫療系統帶來了沉重的負擔，這可能會影響我們臨牀試驗的進展。監管機構要求的檢查和審查也可能會因為資源集中在新冠肺炎身上以及旅行和其他限制而推遲。我們臨牀試驗的時間和監管審查的重大延誤可能會對我們將產品線中的一些資產商業化的能力產生不利影響。患者無法正常進入醫療系統，加上對持續供應藥物的擔憂，可能會導致整個供應鏈(包括患者)的購買模式發生變化，這可能會增加或減少對我們產品的需求。同樣，我們暫時停止了員工與醫療保健提供者的面對面互動，這可能會減少對我們產品的需求。新冠肺炎還可能對我們的供應鏈和分銷系統產生不利影響，這可能會影響我們分銷產品的能力以及我們所依賴的第三方履行對我們義務的能力，並可能增加我們的費用。此外，疫情造成的條件可能加劇我們業務中固有的其他風險，其中包括與藥品定價和獲取、知識產權保護、產品安全和功效問題、產品責任和其他訴訟有關的風險，以及不利的全球和當地經濟狀況的影響。
因此，雖然到目前為止對我們的財務影響還不是很大，但考慮到病毒的快速和演變性質，新冠肺炎可能會在未來一段時間(可能是實質性的)對我們的運營業績、財務狀況、流動性和現金流產生負面影響。新冠肺炎對我們的影響程度將取決於高度不確定和超出我們所知或控制的事態發展，包括但不限於疫情的持續時間和嚴重程度，為減少其傳播而採取的行動，以及更穩定的經濟和運營條件恢復的速度和程度。如果新冠肺炎疫情和任何相關的衰退或蕭條持續很長一段時間，我們的運營業績、財務狀況、流動性和現金流可能會受到收入和盈利下降以及有效和高效地開發和推出新藥的可能性降低的重大影響。
第二項未登記的股權證券銷售和收益的使用
最近出售的未註冊證券
沒有。
發行人購買股票證券
下表提供了截至2020年9月30日的三個月內購買我們普通股的某些信息：
期間
購買的股份總數(1)
每股平均支付價格作為公開宣佈的計劃或計劃的一部分購買的股票總數根據計劃或計劃可購買的最大股票數量(或近似美元價值)
2020年7月1日至2020年7月31日61,104 $15.59 — — 
2020年8月1日至2020年8月31日9,709 $14.47 — — 
2020年9月1日至2020年9月30日4,165 $13.92 — — 
總計74,978 $15.35 — — 
______________________________
(1)代表為支付與授予限制性股票獎勵相關的税款而預扣的普通股股份。
35

項目3.高級證券違約
沒有。
項目4.礦山安全披露
沒有。
第5項其他資料
無
36

項目6.展品
陳列品
數		 描述
31.1 
根據修訂後的1934年《證券交易法》頒佈的規則第13a-14和15d-14條對主要行政人員的認證
   
31.2 
根據修訂後的1934年證券交易法頒佈的第13a-14和15d-14條規則對首席財務官的認證
   
32.1 
根據2002年薩班斯-奧克斯利法案第906節認證首席執行官和首席財務官
   
101.INS
內聯XBRL實例文檔-實例文檔不會顯示在交互數據文件中，因為其XBRL標記嵌入在內聯XBRL文檔中
101.SCH內聯XBRL分類擴展架構文檔
101.CAL內聯XBRL分類擴展計算鏈接庫文檔
101.LAB內聯XBRL分類擴展標籤Linkbase文檔
101.PRE內聯XBRL分類擴展演示文稿Linkbase文檔
101.DEF內聯XBRL分類擴展定義Linkbase文檔
104封面交互數據文件(格式為內聯XBRL，包含在附件101中)



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簽名
根據1934年證券交易法的要求，註冊人已正式促使本報告由正式授權的簽署人代表其簽署。
 Amicus Treeutics，Inc.
  
日期：2020年11月5日依據：/s/約翰·F·克勞利
  約翰·F·克勞利
  董事長兼首席執行官
  (首席行政主任)
  
日期：2020年11月5日依據：/s/達芙妮·奎米
  達芙妮·奎米
  首席財務官
  (首席財務官)

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