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目錄

​

​

美國

證券交易委員會

華盛頓特區20549

表格：10-Q

☒根據1934年《證券交易法》第13節或第15(D)節的規定，這是一份季度報告。

關於截至的季度期間9月30日、20日20

或

☐根據1934年《證券交易法》第13節或第15(D)節的規定，他們提交了過渡報告。

在從中國到日本的過渡期內，美國將從歐洲過渡到日本。

佣金檔案編號001-38650

Y-mAb治療公司。

(章程中規定的註冊人的確切姓名)

​

​

​

特拉華州

    

47-4619612

​

​

​

(州或其他司法管轄區)

​

(I.R.S.僱主

公司或組織)

​

識別號碼)

​

公園大道230號

3350套房

紐約, 紐約 10169

(主要行政機關地址)

(郵政編碼)

(646)-885-8505

(註冊人電話號碼，包括區號)

根據該法第12(B)條登記的證券：

每個班級的標題是：

    

商品代號

    

註冊的每個交易所的名稱：

普通股，面值0.0001美元

​

YMAB

​

納斯達克全球精選市場

​

用複選標記表示註冊人(1)是否在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類報告的較短時間內)提交了1934年《證券交易法》(Securities Exchange Act)第(13)或15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內是否符合此類提交要求。是  ☒沒有問題。☐

用複選標記表示註冊人是否已在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T規則第405條(本章232.405節)要求提交的每個互動數據文件。是  ☒沒有問題。☐

用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司還是新興的成長型公司。請參閲“交易法”規則第312b-2條中“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小報告公司”和“新興成長型公司”的定義。

​

大型加速文件管理器☐

    

加速文件管理器 ☒

​

​

​

非加速文件管理器☐

​

規模較小的報告公司。☒

​

新興成長型公司：☒

​

如果是新興成長型公司，用複選標記表示註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據交易法第2913(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則。☒

用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如交易法規則第312b-2條所定義)。是☐沒有問題。☒.

有40,513,657截至2020年11月2日已發行的普通股(面值0.0001美元)。

​

​

​

​

​

​

目錄

前瞻性陳述

這份Form 10-Q季度報告包含涉及重大風險和不確定性的前瞻性陳述。本Form 10-Q季度報告中包含的除有關歷史事實的聲明外，包括有關本公司的業務戰略、未來的運營和業績、未來的財務狀況、未來的收入、預計的成本、前景、當前和預期的產品、產品批准、研發成本、當前和預期的合作、成功的時間和可能性、管理的計劃和目標、預期的市場增長和當前及預期的產品的未來結果的聲明，均屬前瞻性聲明。這些陳述涉及已知和未知的風險、不確定性和其他重要因素，這些風險、不確定性和其他重要因素可能導致我們的實際結果、表現或成就與前瞻性陳述中明示或暗示的任何未來結果、表現或成就大不相同。“預期”、“相信”、“繼續”、“可能”、“估計”、“期望”、“考慮”、“打算”、“可能”、“可能”、“計劃”、“潛在”、“預測”、“項目”、“應該”、“目標”、“將會”、“將會”以及類似的表述旨在識別前瞻性表述，儘管並非所有前瞻性表述都包含這些識別詞語。

這些前瞻性陳述包括有關以下內容的陳述：

●我們商業模式的實施，以及我們開發和商業化我們的主要候選產品和其他候選產品的計劃，包括潛在的臨牀療效和其他好處；
●我們可能獲得市場批准的當前或未來候選產品的市場接受度和臨牀實用性的速度和程度；
●我們繼續建設我們的商業基礎設施併成功推出、營銷和銷售naxitamab、omburTamab以及我們可能獲得市場批准的任何當前或未來候選產品的能力和計劃，包括我們關於銷售隊伍的重點和活動、我們的營銷性質、市場準入和患者支持活動以及相關假設的計劃；
●Naxitamab、omburTamab或我們可能獲得市場批准的任何當前或未來候選產品的定價和報銷，以及患者援助計劃的利用程度；
●我們正在進行的和未來針對我們的主要候選產品naxitamab和omburTamab的臨牀試驗，無論是由我們還是由我們的任何合作伙伴進行的，包括啟動這些試驗的時間。登記的速度，登記的完成，這些試驗的數據的可用性，生物許可證申請(BLA)的預期日期，美國食品和藥物管理局(FDA)提交和批准的日期，以及同等的外國監管機構以及預期的結果為何；
●我們對其他候選產品的臨牀前研究和未來臨牀試驗，以及我們的研發計劃，無論是由我們還是由我們的任何合作伙伴進行的，包括啟動這些試驗的時間。招生進度，預計完成日期以及預期的結果為何；
●為我們的候選產品獲得和維護監管、營銷和報銷批准的時機和能力；
●我們有能力留住關鍵員工的繼續服務，並發現、聘用和留住更多合格員工，包括一支直銷隊伍；
●我們對財務報告內部控制重大缺陷的補救計劃；
●我們的商業化、營銷和製造能力和戰略；

1

​

目錄

●我們的知識產權立場和戰略，以及我們能夠建立和維護的涵蓋我們產品、候選產品和技術的知識產權的保護範圍；
●我們識別和開發更多具有重大商業潛力的候選產品和技術的能力；
●我們的計劃和能力，為我們的候選產品和未來運營的開發和商業化達成合作或戰略合作伙伴關係；
●未來任何合作或戰略夥伴關係的潛在好處；
●我們的期望與現金和現金等價物的使用有關，這筆現金預計能持續多久；
●未來任何融資交易的必要性、時間和金額;
●我們的財務業績，包括我們對收入、費用、資本支出要求的估計；
●與我們的競爭對手和我們的行業相關的發展；
●全球新冠肺炎疫情對我們的業務、財務狀況和經營業績的不利影響，包括全球經濟從疫情中復甦的速度；
●政府法律法規的影響；
●我們是否有能力遵守美國和其他任何國家的醫療保健法律和法規，包括但不限於適用於藥品營銷和銷售的法律和法規；以及
●我們對根據《2012年創業法案》(Jumpstart Our Business Startups Act Of 2012)或《就業法案》(JOBS Act)成為一家新興成長型公司的預期。

我們可能無法實際實現我們的前瞻性陳述中披露的計劃、意圖或期望，您不應過度依賴我們的前瞻性陳述。實際結果或事件可能與我們在前瞻性陳述中披露的計劃、意圖和預期大不相同。我們在這份Form 10-Q季度報告中的警示性聲明中包含了重要因素，特別是在“風險因素”部分，這些因素可能會導致實際結果或事件與我們的前瞻性聲明大不相同。我們的前瞻性陳述並不反映我們未來可能進行的任何收購、合併、處置、許可安排、合作、合資或投資的潛在影響。

本Form 10-Q季度報告中包含的前瞻性陳述是截至本Form 10-Q季度報告之日作出的，我們沒有義務公開更新或審查任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來發展或其他原因。

​

​

​

2

​

目錄

​

目錄

​

​

頁

​

第一部分-財務信息

​

​

​

​

第(1)項。

合併財務報表:

4

​

截至2020年9月30日和2019年12月31日的合併資產負債表(未經審計)

4

​

截至2020年9月30日和2019年9月30日的三個月和九個月的合併淨虧損和全面虧損報表(未經審計)

5

​

截至2020年9月30日和2019年9月30日的三個月和九個月的合併股東權益變動表(未經審計)

6

​

截至2020年和2019年9月30日的9個月合併現金流量表(未經審計)

7

​

合併財務報表附註(未經審計)

8

第二項。

管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析

22

第三項。

關於市場風險的定量和定性披露

37

第四項。

管制和程序

38

​

​

​

第II部分-其他資料

​

​

​

​

第(1)項。

法律程序

40

項目71A。

危險因素

40

第二項。

未登記的股權證券銷售和收益的使用

102

第三項。

高級證券違約

103

第四項。

礦場安全資料披露

103

第五項。

其他資料

103

項目6.

陳列品

103

您應完整閲讀本季度報告以及我們以Form 10-Q格式提交的作為本季度報告證物的文件，並瞭解我們未來的實際結果可能與我們可能做出的前瞻性聲明中披露的計劃、意圖和預期大不相同。

3

​

目錄

第一部分--財務信息

第一項：合併財務報表

Y-MABS治療公司。

合併資產負債表

(未經審計)

(單位為千，共享數據除外)

​

​

​

​

​

​

​

​

    

9月30日，北京

    

2011年12月31日

​

​

2020

​

2019

​

​

​

​

​

​

資產

 

​

  

 

​

  

流動資產

 

​

  

 

​

  

現金和現金等價物

​

$

131,267

​

$

207,136

其他流動資產

​

 

1,942

​

 

4,819

流動資產總額

​

 

133,209

​

 

211,955

財產和設備，淨額

​

 

1,888

​

 

2,052

經營性租賃使用權資產

​

​

5,123

​

​

1,989

其他資產

​

 

2,975

​

 

370

總資產

​

$

143,195

​

$

216,366

負債和股東權益

​

 

  

​

 

  

負債

​

 

  

​

 

  

應付帳款

​

$

10,320

​

$

8,520

應計負債

​

 

7,570

​

 

4,550

經營租賃負債，流動部分

​

​

1,887

​

​

516

流動負債總額

​

 

19,777

​

​

13,586

應計里程碑和特許權使用費

​

 

2,466

​

 

1,921

經營租賃負債，長期部分

​

​

2,517

​

​

1,714

其他負債

​

​

1,923

​

​

242

總負債

​

 

26,683

​

 

17,463

承付款和或有事項(附註6)

​

 

  

​

 

  

股東權益

​

 

  

​

 

  

優先股，$0.0001面值，5,500,000授權時間為2020年9月30日和2019年12月31日的股票；無發佈日期：2020年9月30日和2019年12月31日

​

 

—

​

 

—

普通股，$0.0001面值，100,000,000授權時間為2020年9月30日和2019年12月31日的股票；40,472,435和39,728,416分別於2020年9月30日和2019年12月31日發行的股票

​

 

4

​

 

4

額外實收資本

​

 

381,803

​

 

364,712

累計其他綜合收益/(虧損)

​

 

(28)

​

 

50

累積赤字

​

 

(265,267)

​

 

(165,863)

股東權益總額

​

 

116,512

​

 

198,903

總負債和股東權益

​

$

143,195

​

$

216,366

附註是綜合財務報表的組成部分。

​

4

​

目錄

Y-MABS治療公司。

合併淨虧損和全面虧損報表

(未經審計)

(以千為單位，不包括每股和每股數據)

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

截至9月30日的三個月：

    

截至9月30日的9個月：

​

​

2020

​

2019

    

2020

​

2019

​

​

​

運營費用

 

​

  

 

​

  

 

​

  

 

​

  

研究與發展

​

$

21,005

​

$

19,660

​

$

69,686

​

$

46,665

一般和行政

​

 

11,636

​

 

4,699

​

 

30,155

​

 

12,581

業務費用共計

​

 

32,641

​

 

24,359

​

 

99,841

​

 

59,246

運營損失

​

 

(32,641)

​

 

(24,359)

​

 

(99,841)

​

 

(59,246)

其他收入，淨額

​

 

  

​

 

  

​

 

  

​

 

  

利息和其他收入/(費用)，淨額

​

 

(191)

​

 

437

​

 

437

​

 

1,354

淨虧損

​

$

(32,832)

​

$

(23,922)

​

$

(99,404)

​

$

(57,892)

其他綜合收益/(虧損)

​

 

  

​

 

  

​

 

  

​

 

  

外幣折算

​

 

(12)

​

 

134

​

 

(78)

​

 

124

綜合損失

​

$

(32,844)

​

$

(23,788)

​

$

(99,482)

​

$

(57,768)

普通股股東應佔每股淨虧損，基本虧損和稀釋後虧損

​

$

(0.82)

​

$

(0.70)

​

$

(2.49)

​

$

(1.69)

加權平均已發行普通股、基本普通股和稀釋普通股

​

 

40,187,173

​

 

34,371,927

​

 

39,971,766

​

 

34,253,739

附註是綜合財務報表的組成部分。

​

5

​

目錄

Y-MABS治療公司。

合併股東權益變動表

(未經審計)

(單位為千，共享數據除外)

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

累積

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

其他

​

​

​

​

​

​

​

​

普通股

​

附加

​

綜合

​

累積

​

股東的

​

    

股份

    

金額

    

實收資本

    

收入/(虧損)

    

赤字

    

權益

餘額2018年12月31日

 

34,193,666

​

$

3

​

$

225,352

​

$

7

​

$

(84,835)

​

$

140,527

基於股票的薪酬費用

​

—

​

​

—

​

​

864

​

​

—

​

​

—

​

​

864

外幣折算

​

—

​

​

—

​

​

—

​

​

56

​

​

—

​

​

56

淨損失

​

—

​

​

—

​

​

—

​

​

—

​

​

(15,934)

​

​

(15,934)

餘額2019年3月31日

​

34,193,666

​

​

3

​

​

226,216

​

​

63

​

​

(100,769)

​

​

125,513

基於股票的薪酬費用

​

—

​

​

—

​

​

971

​

​

—

​

​

—

​

​

971

外幣折算

​

—

​

​

—

​

​

—

​

​

(66)

​

​

—

​

​

(66)

淨損失

​

—

​

​

—

​

​

—

​

​

​

​

​

(18,036)

​

​

(18,036)

餘額2019年6月30日

​

34,193,666

​

​

3

​

​

227,187

​

​

(3)

​

​

(118,805)

​

​

108,382

向非僱員發行普通股

​

400,000

​

​

—

​

​

—

​

​

—

​

​

—

​

​

—

基於股票的薪酬費用

​

—

​

​

—

​

​

1,345

​

​

—

​

​

—

​

​

1,345

外幣折算

​

—

​

​

—

​

​

—

​

​

134

​

​

—

​

​

134

淨損失

​

—

​

​

—

​

​

—

​

​

—

​

​

(23,922)

​

​

(23,922)

餘額2019年9月30日

​

34,593,666

​

$

3

​

$

228,532

​

$

131

​

$

(142,727)

​

$

85,939

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

累積

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

其他

​

​

​

​

​

​

​

​

普通股

​

附加

​

綜合

​

累積

​

股東的

​

    

股份

    

金額

    

實收資本

    

收入/(虧損)

    

赤字

    

權益

餘額2019年12月31日

​

39,728,416

​

$

4

​

$

364,712

​

$

50

​

$

(165,863)

​

$

198,903

股票期權的行使

​

25,778

​

​

—

​

​

370

​

​

—

​

​

—

​

​

370

基於股票的薪酬費用

​

3,429

​

​

—

​

​

2,211

​

​

—

​

​

—

​

​

2,211

外幣折算

​

—

​

​

—

​

​

—

​

​

25

​

​

—

​

​

25

淨損失

​

—

​

​

—

​

​

—

​

​

—

​

​

(26,179)

​

​

(26,179)

餘額2020年3月31日

​

39,757,623

​

​

4

​

​

367,293

​

​

75

​

​

(192,042)

​

​

175,330

向非僱員發行普通股

​

256,896

​

​

—

​

​

8,707

​

​

—

​

​

—

​

​

8,707

基於股票的薪酬費用

​

—

​

​

—

​

​

2,455

​

​

—

​

​

—

​

​

2,455

外幣折算

​

—

​

​

—

​

​

—

​

​

(91)

​

​

—

​

​

(91)

淨損失

​

—

​

​

—

​

​

—

​

​

—

​

​

(40,393)

​

​

(40,393)

餘額2020年6月30日

​

40,014,519

​

​

4

​

​

378,455

​

​

(16)

​

​

(232,435)

​

​

146,008

股票期權的行使

​

57,916

​

​

—

​

​

215

​

​

—

​

​

—

​

​

215

向非僱員發行普通股

​

400,000

​

​

—

​

​

—

​

​

—

​

​

—

​

​

—

基於股票的薪酬費用

​

—

​

​

—

​

​

3,133

​

​

—

​

​

—

​

​

3,133

外幣折算

​

—

​

​

—

​

​

—

​

​

(12)

​

​

—

​

​

(12)

淨損失

​

—

​

​

—

​

​

—

​

​

—

​

​

(32,832)

​

​

(32,832)

餘額2020年9月30日

 

40,472,435

​

$

4

​

$

381,803

​

$

(28)

​

$

(265,267)

​

$

116,512

附註是綜合財務報表的組成部分。

6

​

目錄

​

Y-MABS治療公司。

合併現金流量表

(未經審計)

(單位：千)

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

截至9月30日的9個月：

​

​

​

2020

​

2019

​

​

​

​

​

​

​

​

​

經營活動的現金流

 

​

  

 

​

  

 

淨損失

​

$

(99,404)

​

$

(57,892)

​

對淨虧損與經營活動中使用的現金淨額進行調整：

​

 

​

​

 

  

​

折舊攤銷

​

 

279

​

 

87

​

以股票為基礎的薪酬

​

 

7,799

​

 

3,180

​

與MSK/MIT股票發行相關的非現金費用

​

​

1,331

​

​

—

​

與向發明人發行股票有關的非現金費用

​

​

7,376

​

​

—

​

外幣交易

​

 

(62)

​

 

123

​

資產負債變動情況：

​

 

​

​

 

  

​

其他流動資產

​

 

1,939

​

 

2,262

​

其他資產

​

 

2

​

 

(131)

​

應付帳款

​

 

1,800

​

 

1,031

​

應計負債及其他

​

 

5,404

​

 

2,422

​

經營活動中使用的現金淨額

​

 

(73,536)

​

 

(48,918)

​

投資活動的現金流

​

 

  

​

 

  

​

購置房產和設備

​

 

(131)

​

 

(818)

​

對發明家的貸款

​

​

(2,610)

​

​

—

​

用於投資活動的現金淨額

​

 

(2,741)

​

 

(818)

​

融資活動的現金流

​

 

  

​

 

  

​

行使股票期權所得收益

​

​

585

​

​

—

​

融資活動提供的現金淨額

​

 

585

​

 

—

​

匯率對現金和現金等價物的影響

​

 

(177)

​

 

57

​

現金及現金等價物淨減少

​

 

(75,869)

​

 

(49,679)

​

期初現金及現金等價物

​

 

207,136

​

 

147,871

​

期末現金及現金等價物

​

$

131,267

​

$

98,192

​

​

​

​

​

​

​

​

​

補充披露非現金活動

​

 

  

​

 

  

​

應付賬款中的財產和設備購置

​

​

—

​

​

752

​

以租賃義務換取的使用權資產

​

​

2,679

​

​

901

​

附註是綜合財務報表的組成部分。

​

​

7

​

目錄

合併財務報表附註

(未經審計)

​

注1-組織機構和業務描述

Y-mAbs治療公司(“我們”、“公司”或“Y-mAbs”)是一家臨牀晚期生物製藥公司，專注於開發和商業化治療癌症的新型抗體治療產品。

該公司總部位於紐約州紐約，於2015年4月30日根據特拉華州法律註冊成立。

注2--陳述依據

本公司自成立以來並未產生任何收入，並出現虧損。該公司的業務會受到某些風險和不確定因素的影響，這些風險和不確定因素包括：候選藥物開發的不確定性；技術不確定性；有關專利和專有權利的不確定性；在美國獲得FDA批准和在其他司法管轄區獲得監管批准的不確定性；營銷或銷售能力或經驗；獲得足夠的付款人覆蓋和報銷的不確定性；對關鍵人員的依賴；遵守政府規定以及獲得額外融資的需要。該公司目前正在開發的候選藥物在商業化之前將需要大量額外的研究和開發努力，包括廣泛的臨牀前和臨牀試驗以及監管部門的批准。這些努力需要大量額外資本、充足的人員基礎設施和廣泛的合規報告能力。

該公司的候選藥物正處於不同的開發階段。不能保證公司的研發將成功完成，不能保證公司的知識產權將獲得足夠的保護，不能保證開發的任何產品都將獲得必要的政府監管批准，也不能保證任何批准的產品在商業上是可行的。即使該公司的產品開發努力取得成功，也不確定該公司何時(如果有的話)能從產品銷售中獲得可觀的收入。該公司在技術快速變化和來自制藥和生物技術公司的激烈競爭的環境中運營。

本公司的財務報表是根據正常業務過程中經營的連續性、資產的變現和負債的清償情況編制的。自成立以來，公司的運營現金流為負，累計赤字為#美元。265.3截至2020年9月30日的百萬美元和165.9截至2019年12月31日，100萬。截至2020年9月30日，公司通過出售普通股的收益為其運營提供資金，包括2018年9月的首次公開募股(IPO)和2019年11月的二次公開募股。在公司將其任何產品商業化之前，公司未來的生存能力取決於其籌集額外資本為其運營提供資金的能力。

截至2020年9月30日，公司擁有現金和現金等價物$131.3百萬截至2020年9月30日及截至9月30日的9個月季度財務報表的發佈日期，該公司預計，無論是否獲得任何產品批准，截至2020年9月30日的現金和現金等價物將足以支付至少未來12個月的運營費用和資本支出需求。

該公司可能通過出售其股權證券、產生債務、與合作伙伴簽訂許可或合作協議、贈款或其他融資來源籌集額外資本，為未來的運營提供資金。公司可能無法以有吸引力的條款獲得足夠的資金，或者在需要股權或債務融資時根本不能獲得足夠的資金。如果FDA沒有批准或大幅推遲對naxitamab或omburTamab的批准，而該公司

8

​

目錄

如果在需要時無法從這些或其他來源獲得額外資金，很可能需要採取其他行動來增強其流動性狀況，其中可能包括通過推遲、縮減當前業務或暫停某些研發計劃和其他運營計劃來大幅降低當前的支出速度。

隨附的未經審計的綜合財務報表反映了本公司的賬目及其全部-本報告是根據美國公認會計原則(“GAAP”)、會計準則編纂(“ASC”)主題270-10和表格10-Q編制的，由子公司所有，並已按照美國公認的會計原則(“GAAP”)編制，用於中期財務信息(“ASC”)主題270-10和表格10-Q的説明。因此，這些財務報表不包括GAAP要求的完整財務報表的所有信息和附註。未經審核中期財務報表包括管理層判斷所需的所有調整(僅包括正常經常性)，以公平陳述所列示期間的業績。所有公司間餘額和交易均已註銷。截至本文件提交之日，公司已對後續事件進行了評估。截至2020年9月30日的3個月和9個月的經營業績不一定代表截至2020年12月31日的一年、任何其他中期或任何未來一年或任何時期的預期結果。2019年12月31日的合併資產負債表數據來自經審計的財務報表，但不包括GAAP要求的所有披露。您應將這些未經審計的中期簡明合併財務報表與公司截至2019年12月31日的年度報告Form 10-K中包含的合併財務報表和附註一併閲讀。

注3-重要會計政策摘要

我們的關鍵會計政策在截至2019年12月31日的年度報告Form 10-K中有詳細説明。自2020年1月1日起，公司採用了會計準則更新號2018-15(下稱“ASU 2018-15”)，即客户對雲計算服務安排中產生的實施成本的會計核算。採用ASU 2018-15年度並未對公司的合併財務報表產生實質性影響。

經營租約

如下所述，截至2019年1月1日，公司採用了主題842。本公司決定一項安排是否包括在開始時的租賃。經營租賃使用權資產代表本公司在租賃期內使用標的資產的權利，經營租賃負債代表其支付租賃所產生的租賃款項的義務。經營租賃使用權資產和負債在租賃開始日按租賃期內租賃付款的現值確認。在確定租賃付款的淨現值時，本公司使用基於租賃開始日可獲得的信息的估計增量借款利率。由於本公司的大部分租約並未提供隱含回報率，因此在以個別租約為基準釐定租約付款現值時，會根據開始日期所得的資料，採用遞增借款利率。該公司租賃的遞增借款利率是在抵押的基礎上必須支付的估計利率，以便借入與類似條款下的租賃付款相等的金額。

本公司的租約可能包括延長或終止租約的選擇權，這些選擇權包括在合理確定其將行使任何該等選擇權時包括在租賃期內。無本公司租約的任何部分包含任何剩餘價值擔保。租賃費用在預期租賃期內以直線方式確認。所產生的相關可變租賃成本對本公司並不重要。

主題842還為實體正在進行的會計後實施提供了實際的權宜之計和某些豁免。該公司目前為所有符合條件的租約選擇了短期租約認可豁免。這意味着，對於符合條件的租賃，我們將不確認使用權資產或負債，這包括不確認轉型中資產的現有短期租賃的使用權資產或負債。我們還選擇了實際的權宜之計，不將所有租約的租賃和非租賃部分分開。本公司已作出會計政策選擇，將合同的每個單獨租賃組成部分及其相關的非租賃組成部分作為單一租賃組成部分進行會計核算。相關披露請參見附註6中的租賃協議部分。

9

​

目錄

現金和現金等價物

本公司將自購買之日起原始到期日不超過三個月的所有高流動性票據視為現金等價物。所有現金和現金等價物都以高評級證券的形式持有，包括財政部貨幣市場基金，該基金不受取款或使用限制。到目前為止，該公司的現金和現金等價物沒有出現任何虧損。由於現金和現金等價物的短期和流動性，其賬面價值接近其公允價值。我們的現金餘額超過保險限額。我們預計此類現金餘額不會出現任何損失。

公允價值計量

根據公認會計原則，某些資產和負債按公允價值列賬。 公允價值被定義為在計量日期在市場參與者之間有序交易中出售資產或支付轉移負債的價格(即退出價格)。會計準則包括公允價值層次結構，對用於計量公允價值的估值技術的輸入進行優先排序。公允價值層次的三個層次如下：

​

·第1級--活躍市場中相同資產或負債的未調整報價；

·第2級--在資產或負債的整個期限內可直接或間接觀察到的相同資產和負債的活躍市場報價以外的投入；以及

·3級--資產或負債的不可觀察的輸入，包括管理層自己對市場參與者將用於資產或負債定價的假設的假設，包括對風險的假設。

貨幣市場基金持有的現金等價物使用其他重要的可觀察到的投入進行估值，這些投入代表了公允價值體系中的二級衡量標準。該公司沒有其他現金等價物。

下表列出了該公司金融工具的公允價值等級，這些公允價值是按公允價值經常性計量的(以千計)：

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

2020年9月30日的公允價值計量使用：

​

    

1級

    

2級

    

第3級

    

總計

現金等價物：

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

貨幣市場基金

​

$

—

​

$

120,297

​

$

—

​

$

120,297

​

​

$

—

​

$

120,297

​

$

—

​

$

120,297

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

2019年12月31日的公允價值計量使用：

​

    

1級

    

2級

    

第3級

    

總計

現金等價物：

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

貨幣市場基金

​

$

—

​

$

197,879

​

$

—

​

$

197,879

​

​

$

—

​

$

197,879

​

$

—

​

$

197,879

​

在截至2020年9月30日的季度裏，不是的轉帳在Level 1、Level 2和水平 3.

預算的使用

按照公認會計原則編制財務報表要求管理層作出估計和假設，以影響報告期內報告的資產和負債額、財務報表日期的或有資產和負債的披露以及報告的費用數額。這些財務報表中反映的重大估計和假設包括但不限於研發費用的應計、里程碑和特許權使用費的應計以及股票期權的估值。估計數

10

​

目錄

根據情況、事實和經驗的變化，定期進行審查。估計的變化記錄在它們被知道的那段時間內。實際結果可能與這些估計不同。

新冠肺炎疫情對我們的業務、運營結果和財務狀況(包括費用、製造、臨牀試驗、研發成本和員工相關金額)的直接或間接影響程度，將取決於高度不確定的未來發展，包括可能出現的關於新冠肺炎的新信息以及為遏制或治療新冠肺炎而採取的行動，以及對當地、地區、國內和國際市場的經濟影響。我們已經在我們的財務報表中對新冠肺炎的影響進行了估計，這些估計在未來可能會發生變化。實際結果可能與這些估計不同。

段信息

該公司專門致力於發現和開發用於治療癌症的基於抗體的新型治療產品。因此，本公司已確定其業務範圍為一操作部分。

最近發佈的會計公告-通過

2018年8月，美國財務會計準則委員會(FASB)發佈了會計準則更新第2018-13號(“ASU2018-13”)，公允價值計量(主題820)披露框架-公允價值計量披露要求的變化。ASU 2018-13允許消除1級和2級資產之間轉移的原因，併為經常性的3級公允價值計量增加了未實現損益的變化。ASU 2018-13財年從2019年12月15日之後的財年開始生效，並在允許提前採用的財年內的過渡期內有效。該準則於2020年1月1日採用，並未對我們的合併財務報表和相關披露產生實質性影響。

2018年8月，美國財務會計準則委員會(FASB)發佈了會計準則更新號2018-15(以下簡稱ASU 2018-15)，即客户在雲計算安排(即服務合同)中產生的實施成本的會計信息。ASU 2018-15澄清了2015年4月發佈的ASU 2015-05《客户在雲計算安排中支付的費用的會計處理》的某些方面。具體地説，ASU 2018-15將服務合同託管安排中產生的實施成本資本化要求與開發或獲取內部使用軟件(以及包括內部使用軟件許可證的託管安排)的實施成本資本化要求保持一致。ASU 2018-15在2019年12月15日之後的財年生效，並在允許提前採用的財年內的過渡期內有效。該準則於2020年1月1日採用，並未對我們的合併財務報表和相關披露產生實質性影響。

2016年2月，FASB發佈了會計準則更新號2016-02(簡稱ASU 2016-02)，租賃在本財年有效，並在這些年度內的過渡期內，從2018年12月15日之後開始，允許提前採用。根據ASU 2016-02的規定，承租人必須在租約開始之日，就所有租約確認租賃負債和使用權資產，前者是承租人有義務支付按折扣價計算的租約所產生的租金，後者是代表承租人在租賃期內使用或控制特定資產使用的權利。主題842隨後被ASU 2017-13，收入和租賃：根據2017年7月20日EITF會議上的工作人員公告對SEC段落的修訂，以及撤銷先前SEC工作人員公告和觀察員意見；ASU 2018-01，土地地役權切實有利於過渡到主題842；ASU編號2018-10，對主題842的編纂改進，租賃；ASU編號2018-11，有針對性的改進和ASU編號2018-20，針對出租人的狹窄範圍改進。

“公司”(The Company)通過新的租賃標準使用修改後的回顧截至2019年1月1日的過渡方法，不是的重述前期或累計調整留存收益。一個實體可以選擇使用(1)其生效日期或(2)財務報表中列報的最早比較期間的開始日期作為其首次申請日期。公司使用生效日期作為我們首次申請的日期。因此，財務信息沒有更新，新標準要求的披露不提供2019年1月1日之前的日期和期間。新標準還提供了一些可選的實用

11

​

目錄

過渡中的權宜之計。該公司選出了包裝考慮到實際的權宜之計，我們不必在新標準下重新評估我們先前關於租賃識別、租賃分類和初始直接成本的結論。

採用新租賃標準後，該公司確認了#美元的租賃負債。1.8百萬美元和相關的使用權資產1.5差額是由於取消了之前報告的遞延租金。有關詳細信息，請參閲註釋6-許可協議和承諾。

​

​

注：4-每股淨虧損

每股基本淨虧損(“EPS”)的計算方法是將普通股股東應佔淨收益或虧損除以已發行的加權平均普通股。稀釋每股收益是通過根據普通股期權和限制性股票單位的稀釋效應對已發行普通股的加權平均進行調整而計算出來的。在記錄淨虧損的期間，潛在攤薄證券不會受到影響，因為這種影響將是反攤薄的。未來可能稀釋基本每股收益的證券不包括在稀釋每股收益的計算中，因為這樣做將是反稀釋的。每股基本淨虧損和攤薄淨虧損計算如下：

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

截至9月30日的三個月：

​

截至9月30日的9個月：

​

​

    

2020

​

2019

    

2020

​

2019

​

​

​

(單位：萬元，不包括每股淨額)

​

​

​

​

​

淨虧損(分子)

​

$

(32,832)

​

$

(23,922)

​

$

(99,404)

​

$

(57,892)

​

加權平均份額(分母)

​

 

40,187

​

 

34,372

​

 

39,972

​

 

34,254

​

每股基本和攤薄淨虧損

​

$

(0.82)

​

$

(0.70)

​

$

(2.49)

​

$

(1.69)

​

​

不包括在稀釋每股收益計算中的潛在稀釋證券涉及已發行和未歸屬的限制性股票和RSU，總計5,056,288截至2020年9月30日的股票，以及4,124,169截至2019年9月30日的股票，並被排除在外，因為納入它們將產生反稀釋影響。

附註5--應計負債

截至2020年9月30日和2019年12月31日的應計短期負債如下：

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

9月30日，北京

    

2011年12月31日

​

    

2020

​

2019

​

​

(千)

​

​

​

​

​

​

​

應計許可、里程碑和特許權使用費

​

$

1,334

​

$

354

應計臨牀成本

​

 

729

​

 

1,584

應計薪酬和董事會費用

​

 

3,853

​

 

1,475

應計製造成本

​

​

1,319

​

​

760

其他

​

 

335

​

 

377

總計

​

$

7,570

​

$

4,550

​

​

注6-許可協議和承諾

截至2020年9月30日，本公司已簽訂二與紀念斯隆·凱特琳癌症中心(“MSK”)簽訂的許可協議和某些其他協議。正如我們之前在Form 10-K年度報告中披露的那樣，許可協議是MSK許可協議和CD33許可協議。此外，該公司還與MSK和麻省理工學院(MIT)簽訂了SADA許可協議。通過與MabVax，Inc.(“MabVax”)和MSK達成和解、假設和轉讓MSK許可協議和Y-mAb分許可協議(“SAAA”)，本公司與MSK建立了與GD2-GD3疫苗相關的直接許可，該疫苗最初是本公司於2018年從MabVax分許可的。這些與MSK和麻省理工學院簽訂的許可協議

12

​

目錄

授予本公司某些專利權和知識產權，作為對價，本公司同意向MSK和麻省理工學院支付一定款項併發行本公司普通股。某些付款是或有里程碑付款和特許權使用費付款，如下表所示。附註5披露的應計里程碑和特許權使用費支付金額包括MSK許可協議、CD33許可協議和SADA許可協議項下的義務。

我們有以下重要的許可協議和相關承諾，其中包括截至2020年9月30日及截至2020年9月30日期間已支付或應計的所有義務：

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

    

支付的現金

    

費用

    

費用

    

費用

    

費用

    

應計負債

    

應計負債

    

應計負債

    

應計負債

協議

​

截至2020年9月的9個月

​

截至2020年9月的9個月

​

截至2019年9月的9個月

​

截至2020年9月的三個月

​

截至2019年9月的三個月

​

截至2020年9月的最新數據

​

截至2020年9月的非現貨

​

截至2019年12月的最新數據

​

截至2019年12月的非流動

MSK

​

​

$ 80,000

​

​

$ -

​

​

$ -

​

​

$ -

​

​

$ -

​

​

$ 234,000

​

​

$ 1,411,000

​

​

$ 254,000

​

​

$ 1,471,000

CD33

​

​

—

​

​

—

​

​

—

​

​

—

​

​

—

​

​

100,000

​

​

450,000

​

​

100,000

​

​

450,000

MabVax

​

​

—

​

​

—

​

​

—

​

​

—

​

​

—

​

​

—

​

​

—

​

​

—

​

​

—

​

下表表示協議中反映的最大臨牀、法規或基於銷售的里程碑，其中某些已在前幾個時期支付或如上表所示應計：

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

    

極大值

    

極大值

    

極大值

    

協議

​

臨牀里程碑

​

監管里程碑

​

基於銷售的里程碑

​

MSK

​

​

$ 2,450,000

​

​

$ 9,000,000

​

​

$ 20,000,000

​

CD33

​

​

550,000

​

​

500,000

​

​

7,500,000

​

MabVax

​

​

200,000

​

​

1,200,000

​

​

—

​

​

根據CD33許可協議和MabVax協議，隨着時間推移而到期的最低特許權使用費和某些臨牀里程碑不會被記錄為負債，因為公司認為此類義務在2020年9月30日之前不太可能發生。

​

SADA許可協議

2020年4月15日，我們與MSK和麻省理工學院(“MIT”)簽訂了一份許可協議(“SADA許可協議”)，授予我們全球獨家的、可再許可的許可，授權MSK和麻省理工學院使用SADA BID預靶向放射免疫治療平臺(“SADA技術”)開發、製造和商業化許可產品，併為癌症診斷和癌症治療領域的所有治療和診斷用途提供服務。我們對獲得的許可和其他權利進行了評估，並考慮到收購後缺乏產出，不是的除了其他因素外，我們得出的結論是，許可權代表着資產收購。

該協議涵蓋的專利和專利申請部分針對SADA技術，以及由MSK開發的一些SADA結構。在簽訂SADA許可協議並換取根據該協議授予的許可後，我們得出結論，根據許可安排獲得的技術在未來沒有其他用途。這一結論是基於對協議所傳達的權利、進一步開發的必要性程度以及在獲得任何產品的監管批准之前存在的不確定性的考慮。因此，我們向MSK和麻省理工學院預付了$1,995,000。在截至2020年6月30日的季度中，我們支出了3,331,000與MSK和麻省理工學院的股票贈與相關。這包括$1,331,000與.有關42,900在協議生效日向許可人發行的普通股，基於授予日股票的公允價值和$2,000,000未來的股票贈與將在2021年和2022年SADA許可協議的週年日支付。除非許可方違約，否則這些獎勵在許可安排可能終止後仍然有效，並可根據公司的決定以現金或股票的形式支付。在截至2020年6月30日的季度裏，我們支出了$7,376,000與.有關213,996發行給二非僱員研究人員以授予日股票的公允價值為基礎。有關更多細節，請參閲附註7-股東權益。

13

​

目錄

SADA許可協議要求我們向MSK和麻省理工學院支付基於許可產品年淨銷售額或我們及其附屬公司和分被許可人提供許可服務的年淨銷售額的中到高個位數的版税。我們有義務支付每年最低#美元的版税。40,000，增加到$60,000一旦專利頒發，在許可協議十週年開始的許可使用費期限內。這些金額不予退還，但可抵扣根據SADA許可協議應支付的特許權使用費。

根據SADA許可協議，該公司還有義務向MSK和麻省理工學院支付某些臨牀、監管和基於銷售的里程碑付款。某些臨牀和監管里程碑付款將在相關里程碑活動完成的較早日期或SADA許可協議中指定的日期到期。根據SADA許可協議，可能到期的臨牀和監管里程碑總數為$4,730,000及$18,125,000分別為。還有一些以銷售為基礎的里程碑，總額為$23,750,000，如果該公司實現了特許產品的一定數量的銷售，這將是到期的。

此外，在我們達成再許可安排的範圍內，我們有義務向MSK和MIT支付從MSK和MIT向我們許可的權利的再被許可人那裏收到的某些付款的一定百分比，該百分比將基於某些臨牀里程碑的實現情況。本公司尚未簽訂任何與SADA許可協議相關的再許可。對於MSK以前使用SADA技術生成並由分許可人為本公司銷售的每一種構造，本公司可向銷售里程碑支付最高$60,000,000總體而言，基於被轉讓人的各級累計淨銷售額的實現情況。

如果該公司未能滿足該安排下的某些條件，可能會導致該等特許產品的相關許可被取消，並可能導致與MSK和麻省理工學院的整個安排終止。此外，公司可在事先書面通知的情況下終止SADA許可協議。

研發在本質上是不確定的，如上所述，如果此類研發失敗，SADA許可協議可由公司選擇取消。在考慮是否可能進行任何基於臨牀或監管的里程碑付款(其中某些付款還包含基於時間的付款要求)時，公司還將考慮開發風險和雙方根據協議享有的解約權。本公司在或有負債可能發生且金額可合理評估的期間記錄里程碑事件。在截至2020年9月30日的三個月和九個月期間，我們支出了$0及$605,000分別列出了SADA許可協議下的里程碑。這包括在以下時間內到期的所有基於時間的里程碑36個月協議的生效日期，因為這是我們預計將需要收集必要的臨牀數據以確定在SADA許可協議下進一步追求哪些專利權(如果有的話)的時間段。本公司認為，截至2020年9月30日，SADA許可協議下的任何其他里程碑都不太可能實現。

我們有以下與SADA相關的餘額和承諾，其中包括截至2020年9月30日止的所有已支付或應計債務：

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​

​

    

支付的現金

    

費用

    

費用

    

費用

    

費用

    

應計負債

    

應計負債

    

應計負債

    

應計負債

協議

​

截至2020年9月的9個月

​

截至2020年9月的9個月

​

截至2019年9月的9個月

​

截至2020年9月的三個月

​

截至2019年9月的三個月

​

截至2020年9月的最新數據

​

截至2020年9月的非現貨

​

截至2019年9月的最新數據

​

截至2019年9月的非當期

佐田

​

​

$ 1,995,000

​

​

$ 13,307,000

​

​

$ -

​

​

$ -

​

​

$ -

​

​

$ 1,000,000

​

​

$ 1,605,000

​

​

$ -

​

​

$ -

​

下表表示協議中反映的最大臨牀、法規或基於銷售的里程碑，其中某些已在前幾個時期支付或如上表所示應計：

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​

​

​

​

​

    

極大值

    

極大值

    

極大值

協議

​

臨牀里程碑

​

監管里程碑

​

基於銷售的里程碑

佐田

​

​

$ 4,730,000

​

​

$ 18,125,000

​

​

$ 23,750,000

​

14

​

目錄

根據SADA協議，根據時間推移到期的最低特許權使用費和某些臨牀里程碑不會被記錄為負債，因為公司認為此類義務在2020年9月30日之前是不可能的。

​

​

其他協議

我們還與MSK簽訂了各種其他支持協議，包括一份贊助研究協議，提供與MSK許可協議下許可的知識產權相關的研究服務；一份主數據服務協議，由大約五MSK的全職員工，他們從事將MSK許可協議中包括的臨牀數據、數據庫、法規文件和其他專業知識轉移給公司；根據該協議，我們承諾資助MSK的某些臨牀試驗；二獨立的核心設施服務協議，根據該協議，我們承諾從MSK獲得某些實驗室服務；CD33贊助的研究協議，根據該協議，我們同意向MSK支付在一段時間內提供研究服務的費用。兩年與CD33許可協議下許可的知識產權有關；2020年10月，我們簽訂了一項由SADA贊助的研究協議，根據該協議，我們同意向MSK支付在一段時間內提供研究服務的費用。三年與根據SADA許可協議許可的知識產權有關。截至2020年9月30日和2019年9月30日的三個月，我們產生的研發費用為1,050,000及$1,384,000分別根據這些協議。在截至2020年9月30日和2019年9月30日的9個月中，我們產生的研發費用為3,028,000及$5,307,000分別根據這些協議。

租賃協議

2019年7月，該公司與印第安納州南本德市的SpectronRx簽訂了一項開發、製造和供應協議，以確保獲得臨牀和商業規模的omburTamab放射性標記能力。根據協議條款，SpectronRx已同意在其現有設施內為該公司建立一個指定的製造單位，在那裏可以生產放射性標記的omburTamab的臨牀和商業供應。由於本公司擁有實質上所有經濟利益的權利，並指導生產區域的使用，本公司根據ASC 842將與進入製造空間有關的付款作為經營租賃入賬。租期為兩年自2020年8月31日起生效。在租賃開始之日，我們記錄了$3,617,000作為使用權資產和美元2,680,000作為租賃負債，差額為#美元937,000由於預付首期費用#美元500,000開始設計和建造生產區，入場費為$437,000。該公司將支付額外的接入費$2,796,000每月平均分期付款，約為$117,000從2020年9月開始兩年。確實有不是的本協議中的續訂選項。

於2019年2月，本公司就其4,500位於新澤西州的一間平方英尺的實驗室。租期為三年自公司佔用物業之日起，並附有擴展選項對於額外的兩年本公司預期將行使該等權益，並已計入相關租賃責任的釐定中。根據租約應付的固定租金約為$。144,000每年支付一次，每月支付等額的分期付款，約為$12,000.

2018年1月，本公司就其位於紐約的公司總部訂立租賃協議。租期為五年自公司開始佔用物業之日起。根據租約應付的固定租金約為$。384,000每年支付一次，每月支付等額的分期付款，約為$32,000，它們是在直線的基礎上被識別的。

此外，該公司還進入了一項三年期2018年2月租賃丹麥某些辦公空間的租賃協議，經2018年11月和2019年2月修訂。租約以每月約#美元的分期付款方式支付。19,000，它們是在直線的基礎上被識別的。

15

​

目錄

總運營租賃成本為$330,000及$174,000分別截至2020年9月30日和2019年9月30日的三個月，以及美元680,000及$502,000分別為截至2020年和2019年9月30日的9個月。

截至2020年9月30日止三個月，營業租賃費用入賬為$280,000研發費用和美元50,000一般和行政費用。截至2019年9月30日的三個月，費用入賬為#美元。129,000研發費用和美元45,000一般和行政費用。在截至2020年9月30日的9個月中，這些費用被記錄為#美元。529,000研發費用和美元151,000一般和行政費用。截至2019年9月30日的9個月，費用記錄為#美元。367,000研發費用和美元135,000一般和行政費用。

截至2020年9月30日的三個月和九個月，計入租賃負債計量的現金為#美元。201,000及$594,000分別計入本公司綜合現金流量表的經營活動中使用的現金淨額。

截至2020年9月30日的經營租賃負債到期日如下(單位：千)：

​

​

​

​

​

​

經營租約

​

    

2020年9月30日

2020年剩餘時間

​

$

541

截至十二月三十一日止的年度，

​

​

​

2021

​

​

2,168

2022

​

​

1,587

2023

​

​

540

2024

​

​

64

租賃付款總額

​

​

4,900

減去：推定利息

​

​

(496)

截至2020年9月30日的總經營租賃負債

​

$

4,404

​

截至2019年12月31日的經營租賃到期日如下(單位：千)：

​

​

​

​

​

​

經營租約

​

    

2019年12月31日

2020

​

$

749

2021

​

​

753

2022

​

​

646

2023

​

​

539

2024

​

​

77

租賃付款總額

​

​

2,764

減去：推定利息

​

​

(534)

截至2019年12月31日的總經營租賃負債

​

$

2,230

經營租賃負債以剩餘租賃期內剩餘租賃付款的淨現值為基礎。在釐定租賃付款現值時，本公司根據租賃開始日可得的資料，對其遞增借款利率作出估計。截至2020年9月30日，加權平均剩餘租賃期限為2.42年，用於確定經營租賃負債的加權平均貼現率為7.6%.

16

​

目錄

附註7-股東權益

授權股票

截至2020年9月30日和2019年12月31日，本公司共授權105,500,000股票，100,000,000其中普通股，票面價值$0.0001每股，以及5,500,000其中優先股，票面價值$0.0001每股。

普通股

普通股每股有權一投票吧。普通股股東有權獲得董事會宣佈的股息(如果有)，但優先股優先股息權不變。無其中一些已經發行了。公司已經發布了40,472,435截至2020年9月30日其普通股的股票以及39,728,416截至2019年12月31日的普通股。

優先股

優先股可不時以一個或多個系列發行，並附有本公司董事會批准的指定、優先及相對參與、可選擇或其他特殊權利及資格、限制或限制。不是的優先股已於2020年9月30日或2019年12月31日發行。

與非僱員簽訂的股票贈與協議

2015年8月，我們與本公司的非僱員簽訂了若干股票授予協議。我們同意總共發行2,800,000共享至二參與MSK許可的技術開發的非僱員研究人員，考慮到他們之前的服務。這些二研究人員是MSK的僱員。這些股票是根據歸屬時間表發行的。總計560,0002015年發行了股票，總共發行了448,0002016年和2017年分別發行的股票。2018年，共有544,000股票發行給了二研究人員，藉此一中的二補助金已全部發放。2019年，400,000股票發行給了一醫生的名字，剩下的400,000股票於2020年8月發行，但須符合某些條件。根據這項獎勵，未來不會發行任何股票。這筆獎勵總額是在2015年按其估計公允價值支出的，因為未來不需要任何服務來繼續授予和接受這些股份。

2020年4月，關於SADA許可協議，我們簽訂了若干股票授予協議，根據這些協議，我們同意總共發行213,996共享至二參與開發從MSK和麻省理工學院獲得許可的SADA技術的非僱員研究人員，考慮到他們之前的服務。全213,996股票於2020年4月發行，託管於40發行時立即歸屬的股份的%，剩餘的60應按比例在下一年歸屬的股份的百分比三年在協議的週年紀念日。只要SADA許可協議在股份歸屬前終止，股份將被沒收。沒有現金結算功能，研究人員也不需要未來的服務來授予和接受股票。雖然這些股票會隨着時間的推移而歸屬，但這些股票並不存在業績條件。在2020年4月，我們記錄了一筆研發費用，總額為$7,376,000與股份有關，代表股份於授出日的公允價值。

在2020年7月，根據股票授予協議，我們還借出了二研究人員總共花費$2,610,000與與股票贈與一起到期的個人納税有關。每筆貸款都有一份三年擔保本票。貸款的未償還本金，連同按年利率計算的所有應計利息1年利率，在貸款到期日到期並支付。這些貸款由質押和擔保協議(Pledge And Security Agreement)擔保，根據這些協議，研究人員將這些股票質押為擔保，以市場利率償還貸款。貸款按攤銷成本入賬，由於短期性質和市場利率變動很小，這一成本接近公允價值。

17

​

目錄

發行普通股

2019年11月，我們完成了二次公開發行，併發行了5,134,750我們普通股的股票，收購價為$28.00每股，總代價為$134,704,000，扣除發行成本$9,100,000.

注：8股薪酬

2015年股權激勵計劃

我們的董事會和股東已經批准並通過了2015年計劃，該計劃規定向我們的員工和任何母公司和子公司的員工授予準則第422節(國税法)所指的激勵性股票期權，並向我們的員工、董事和顧問以及我們的母公司和子公司的員工和顧問授予激勵性股票期權、非限制性股票期權、股票增值權、限制性股票和限制性股票單位，並規定向我們的員工、董事和顧問授予激勵性股票期權，以及向我們的母公司和子公司的員工和顧問授予激勵性股票期權、非限制性股票期權、股票增值權、限制性股票和限制性股票單位。總計4,500,000根據2015年計劃，我們的普通股被預留供發行。根據贈款協議中規定的時間表在2015年計劃背心下授予的期權，通常是四年制在此期間，根據定義，一旦控制權發生變化，一般可立即行使。《2018年股權激勵計劃》(《2018年計劃》)於2018年9月生效後，不是的根據2015年計劃，允許進一步撥款。

2018年股權激勵計劃

我們的董事會和股東批准並通過了2018年計劃，該計劃於2018年9月公司首次公開募股(IPO)時生效，規定向我們的員工和任何母公司和子公司的員工授予守則第422節(國税法)所指的激勵性股票期權，並向我們的員工、董事和顧問以及我們的母子公司的員工和顧問授予激勵股票期權、非限制性股票期權、股票增值權、限制性股票和限制性股票單位，並規定向我們的員工、董事和顧問以及我們的母公司和子公司的員工和顧問授予激勵性股票期權、非限制性股票期權、股票增值權、限制性股票和限制性股票單位。總計5,500,000我們的普通股股票，包括之前在2015年股權激勵計劃下授予的獎勵，將根據2018年計劃預留供發行。此外，根據2018年計劃可供發行的股票數量還將包括從2019年開始的每個財年第一天每年增加的股票數量，相當於4%截至上一財年最後一天的普通股流通股。根據該計劃授予的期權的行權價格必須至少等於授予日我們普通股的公平市場價值。激勵性股票期權的期限不得超過10年，但就任何擁有超過1,000,000元人民幣的參與者而言，則不在此限。10%在我們所有類別流通股的投票權中，期限不得超過五年而且行權價格必須至少等於110%在授予日的公允市場價值。管理人將決定期權行權價格的支付方式，可能包括現金、股票或管理人接受的其他財產，以及適用法律允許的其他類型的對價。根據授予協議中規定的時間表在2018年計劃背心下授予的期權，通常是四年制在此期間，根據定義，一旦控制權發生變化，一般可立即行使。

股票期權估值

在截至2020年9月30日和2019年9月30日的三個月期間，股票期權授予的基於股票的薪酬為#美元。3,083,000及$1,324,000分別用於授予員工和董事的期權。在截至2020年9月30日的三個月裏，這些費用被記錄為#美元。686,000研發費用和美元2,397,000一般和行政費用。截至2019年9月30日的三個月，費用入賬為#美元。263,000研發費用和美元1,061,000一般和行政費用。

在截至2020年9月30日和2019年9月30日的9個月期間，股票期權授予的基於股票的薪酬為#美元。7,676,000及$3,124,000分別用於授予員工和董事的期權。在截至2020年9月30日的9個月中，這些費用被記錄為#美元。1,712,000在研發費用和

18

​

目錄

$5,964,000一般和行政費用。截至2019年9月30日的9個月，費用記錄為#美元。577,000研發費用和美元2,547,000一般和行政費用。

下表彙總了已發行和已發行的普通股期權：

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​

    

​

    

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​

    

​

​

    

加權

​

​

​

​

加權

​

集料

​

平均值

​

​

​

​

平均值

​

內在性

​

剩餘

​

​

​

​

鍛鍊

​

價值

​

契約性

​

​

選項

​

價格

​

(單位：萬人)

​

壽命(年)

未償還，預計將於2019年12月31日到期

 

4,005,873

​

$

10.67

​

$

82,944

 

7.34

授與

 

1,196,000

​

​

35.98

​

​

​

​

​

已行使

​

(83,694)

​

​

6.99

​

​

​

​

​

沒收

​

(89,667)

​

​

25.00

​

​

​

​

​

未償還，預計將於2020年9月30日歸屬

 

5,028,512

​

$

16.50

​

$

113,742

​

7.26

可於2020年9月30日行使

 

2,900,840

​

$

6.81

​

$

91,617

​

5.97

截至二零二零年九月三十日止三個月已授出之購股權之加權平均公允價值為$。23.72。有155,000在截至2020年9月30日的三個月內授予的股票期權。有不是的在截至2019年9月30日的三個月內授予的股票期權。

截至2020年9月30日及2019年9月30日止九個月已授出的股票期權之加權平均公允價值為#美元。20.72及$12.34分別為。

股票期權的內在價值合計為行使價格低於公司普通股公允價值的股票期權的行權價與公司普通股公允價值之間的差額。每個股票期權授予的公允價值是在授予之日使用Black-Scholes期權定價模型估算的。我們根據一組上市同行公司的歷史波動性來估計我們的預期股價波動性，我們預計在我們擁有關於我們自己交易的股價波動性的足夠歷史數據之前，我們將繼續這樣做。我們的股票期權的預期期限是利用獎勵的“簡化”方法確定的，因為我們只有有限的歷史數據來支持預期期限假設。授予非僱員的股票期權的預期期限等於期權授予的合同期限。無風險利率是通過參考授予獎勵時生效的美國國債收益率曲線確定的，時間段大致等於獎勵的預期期限。預期股息率是基於我們從未對普通股股票支付過現金股息，在可預見的未來也不會支付任何現金股息的事實。在截至2020年9月30日的期間，Black-Scholes期權定價模型中包含的投入沒有重大變化。

​

截至2020年9月30日，我們擁有33.0與員工股票期權相關的未確認薪酬支出數百萬美元，預計將在一段時間內授予2.85好多年了。截至2019年12月31日，我們擁有15.9與員工股票期權相關的未確認薪酬支出數百萬美元，預計將在一段時間內授予2.72好多年了。

限制性股票單位活動

截至2020年9月30日和2019年9月30日的三個月，限制性股票單位授予的基於股票的薪酬為$53,000及$21,000分別為。在截至2020年9月30日的三個月裏，這些費用被記錄為#美元。48,000研發費用和美元5,000一般和行政費用。截至2019年9月30日的三個月，費用入賬為#美元。19,000研發費用和美元2,000一般和行政費用。

截至2020年9月30日和2019年9月30日的9個月，限制性股票單位授予的基於股票的薪酬為$123,000及$56,000分別為。截至2020年9月30日的9個月，

19

​

目錄

費用記錄為#美元。112,000研發費用和美元11,000一般和行政費用。截至2019年9月30日的9個月，費用記錄為#美元。50,000研發費用和美元6,000一般和行政費用。

下表彙總了已發行和未發行的限制性股票單位：

​

​

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​

​

​

​

​

​

    

​

    

​

​

    

加權

    

​

​

​

​

加權

​

平均值

​

​

​

​

​

平均值

​

剩餘

​

​

​

​

​

格蘭特

​

歸屬

​

​

​

限售股單位

​

價格

​

壽命(年)

​

未償還，預計將於2019年12月31日到期

​

10,296

​

$

23.11

 

2.05

​

授與

​

21,569

​

​

22.75

 

  

​

既得

​

(3,429)

​

​

23.11

 

​

​

沒收

​

(660)

​

​

20.76

​

​

​

未償還，預計將於2020年9月30日歸屬

​

27,776

​

$

23.16

 

2.40

​

​

截至2020年9月30日，我們擁有524,000與預計將在一段時間內授予的員工限制性股票單位相關的未確認薪酬2.40好多年了。截至2019年9月30日，我們擁有183,000與預計將在一段時間內授予的員工限制性股票單位相關的未確認薪酬2.30好多年了。

附註：9關聯方交易

MSK是該公司的股東之一。根據MSK許可協議、SADA許可協議、CD33許可協議以及與MSK的各種其他支持協議，我們已支出總成本$1,050,000及$1,384,000在截至2020年9月30日和2019年9月30日的前三個月，分別為里程碑、最低特許權使用費和研發成本。我們支出的費用總額為#美元。7,626,000及$5,307,000分別在截至2020年9月30日和2019年9月30日的9個月內，根據與MSK的這些協議。有關我們與MSK協議的更多詳細信息，請參閲注6-許可協議和承諾。截至2020年9月30日，我們總共擁有1,467,000記錄為應付帳款，$4,709,000作為應計負債，因此總額為#美元。6,176,000因為MSK。截至2019年12月31日，我們總共擁有188,000記錄為應付帳款，$3,983,000作為應計負債，因此總額為#美元。4,171,000因為MSK。

注10-所得税

本公司提供不是的淨虧損#美元的當期和遞延所得税32.8百萬美元和$23.9分別截至2020年9月30日和2019年9月30日的三個月期間的淨虧損為100萬美元99.4百萬美元和$57.9分別在截至2020年9月30日和2019年9月30日的9個月內達到100萬美元。

本公司根據税倉的技術價值，確認税倉的所得税優惠，這些税倉經審核後確定為更有可能持續的税倉。截至2020年9月30日和2019年12月31日，本公司確定有不是的不確定的税收狀況。公司2019年、2018年、2017年、2016年和2015年的納税申報單公開接受美國聯邦和州以及丹麥税務當局的税務審查。

估值津貼主要涉及營業虧損、研發税收抵免結轉和收購的無形資產產生的美國遞延税項淨資產。

該公司對其美國和外國遞延税金資產維持全額估值津貼。在評估是否需要估值免税額時，在確定遞延税項資產是否更有可能可收回時，既考慮了積極的證據，也考慮了消極的證據。在作出這一評估時，我們非常重視能夠客觀核實的證據。在其評估中，該公司認為其歷史和近年來的累計虧損以及近期的預測虧損是重要的負面證據。基於

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目錄

在審查現有的正面和負面證據後，該公司確定負面證據超過正面證據，其美國和外國遞延税項資產將維持全額估值津貼。本公司將繼續評估其遞延税項資產的變現能力，並將根據需要調整估值津貼。

注11-其他好處

公司採用了固定繳款401(K)儲蓄計劃(401(K)計劃)，覆蓋公司所有美國員工。參與者可以選擇將他們税前或税後薪酬的一定比例推遲到401(K)計劃，但要受到明確的限制。該計劃允許公司酌情配對。該公司製造了不是的在截至2020年9月30日和2019年9月30日的三個月或九個月內，為該計劃提供相應的捐款。

公司已經為公司丹麥子公司的員工建立了退休計劃，根據該計劃，所有這些員工都可以從他們的基本工資中選擇一定數額的繳費，並可以從我們的丹麥子公司獲得繳費。不是的丹麥子公司在截至2020年9月30日的三個月和九個月內做出了貢獻，而我們丹麥子公司在截至2019年9月30日的前三個月和前九個月的貢獻無關緊要。此外，我們丹麥員工的醫療保險福利由這些員工全額支付。我們的丹麥子公司不是的不會因為這些醫療保險福利而產生任何費用。

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目錄

第二項：公司管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析。

您應該閲讀以下關於我們財務狀況和運營結果的討論和分析，以及我們附帶的財務報表和相關注釋，這些報表包括在本季度報告(Form 10-Q)和我們提交給SEC的截至2019年12月31日的Form 10-K年度報告中的其他部分。本討論和分析中包含的或本Form 10-Q季度報告中其他部分陳述的信息，包括有關我們業務和相關融資的計劃和戰略的信息，包括涉及風險和不確定性的前瞻性陳述。由於許多因素的影響，包括本季度報告中關於Form 10-Q的“風險因素”部分陳述的因素，我們的實際結果可能與以下討論和分析中包含的前瞻性陳述中描述或暗示的結果大不相同。為了表達方便，下面的文本中對一些數字進行了四捨五入。

我公司

我們是一家臨牀階段的生物製藥公司，專注於開發和商業化治療癌症的新型抗體治療產品。我們正在利用我們在抗體領域的專利抗體平臺和深厚的專業知識來開發廣泛的創新藥物組合。

2020年6月，用於治療骨骼和/或骨髓中復發/難治性(R/R)高風險神經母細胞瘤(NB)患者的Naxitamab的生物製品許可證申請(BLA)獲得了美國食品和藥物管理局(FDA)的優先審查。根據處方藥使用費法案(PDUFA)，FDA將行動日期定為2020年11月30日。Naxitamab目前還在進行三項二期臨牀研究，用於治療一線NB、三線NB和復發骨肉瘤患者。此外，我們正在為放射性標記的奧布拉他單抗準備血乳酸，用於治療患有中樞神經系統(CNS)、軟腦膜轉移瘤(LM)的兒童NB患者。我們計劃在獲得FDA批准後儘快將納西他單抗和奧布他單抗商業化，如果獲得批准的話。

此外，我們正在進行奧布他單抗治療瀰漫性固有橋腦膠質瘤(DIPG)和促結締組織增生性小圓細胞瘤(DSRCT)的臨牀研究。我們還有一種候選的omburTamab後續產品，177Lu-omburTamab-DTPA，第1期用於治療髓母細胞瘤，第1期用於靶向B7-H3陽性CNS/LM腫瘤的成人。此外，我們在紀念斯隆-凱特琳癌症中心(MSK)正在進行一項2期試驗，使用我們的GD2-GD3疫苗治療4期高危NB。我們相信GD2-GD3疫苗有可能作為Naxitamab的附加治療。

我們正在推進利用雙特異性抗體(BsAb)的新一代T細胞，這種抗體可以通過招募宿主T細胞來摧毀腫瘤細胞。Y-BiClone形式包含腫瘤靶點的兩個結合臂和T細胞的兩個結合臂。這種形式被設計成具有招募T細胞所需的最低結合親和力。我們已經啟動了Nivatrotamab的一期試驗，Nivatrotamab是我們的GD2 BsAb候選產品，用於治療GD2陽性的成人和兒童難治性實體腫瘤，從而滿足了大量患者的需求。此外，我們正在開發一種CD33 BsAb，用於治療血液病，CD33是一種表達在髓系細胞上的跨膜受體，我們預計將於2021年進入臨牀測試。我們還在通過後期臨牀前開發推進其他新型BsAb的流水線。我們相信，我們的BsAb有可能改善腫瘤結合，延長血清半衰期，並顯著提高T細胞介導的腫瘤細胞殺傷率，而不需要持續輸液。

我們正在使用我們的專有放射免疫治療平臺來推進一系列基於SADA技術的抗體構建，在分兩步注射放射性有效載荷之前，雙特異性抗體片段與腫瘤結合。我們也將SADA技術稱為液體輻射TM. 我們已經指定GD2-SADA可能用於GD2陽性實體瘤，B7-H3-SADA可能用於前列腺癌，GPA33-SADA可能用於結腸癌，HER2-SADA作為我們的第一個SADA構建，並預計在2021年提交GD2-SADA的IND。我們相信SADA技術可以潛在地提高放射性標記藥物在腫瘤治療中的療效，這些腫瘤在歷史上沒有顯示出對放射性標記藥物有意義的反應。

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目錄

我們的使命是成為開發更好、更安全的基於抗體的兒科腫瘤學產品的世界領先者，以滿足明確的未得到滿足的醫療需求，並因此對患者的生活產生革命性的影響。我們打算獨立或與潛在合作伙伴合作，將我們的產品線推進並擴展到某些成人癌症適應症。

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自2015年4月30日成立以來，我們已將幾乎所有資源投入公司組織和人員配備、業務規劃、確定潛在產品候選、對我們的候選產品進行臨牀前研究和主要候選產品的臨牀試驗、籌集資金以及收購和開發我們的技術平臺等方面。我們沒有任何獲準銷售的產品，也沒有從產品銷售中獲得任何收入。

到目前為止，我們主要通過私募證券、首次公開發行(IPO)收益和第二次公開發行(Second Public IPO)收益來為我們的運營提供資金。2019年11月1日，我們完成了5134,750股普通股的二次公開發行，價格為每股28.00美元，其中包括全面行使承銷商購買669,750股額外普通股的選擇權。在扣除承保折扣和佣金以及估計我們應支付的發售費用之前，我們獲得的總收益約為1.438億美元。

截至2020年9月30日，我們通過出售和發行3.738億美元的普通股以及行使60萬美元的股票期權獲得了總計3.744億美元的總收益。

截至2020年9月30日，我們的累計赤字為2.653億美元。截至2020年和2019年9月30日的三個月，我們的淨虧損分別為3280萬美元和2390萬美元，截至2020年和2019年9月30日的九個月，我們的淨虧損分別為9940萬美元和5790萬美元。自我們成立以來，我們每一年都出現重大的淨運營虧損，預計在可預見的未來將繼續產生持續或不斷增加的費用水平。我們的淨虧損可能會在每個季度和每一年大幅波動，因為我們：

●繼續推動我們的主要候選產品通過美國和國際的監管審批程序；
●通過臨牀前和臨牀開發繼續推進我們的其他候選產品；
●繼續確定其他研究項目和其他候選產品，以及現有候選產品的其他適應症；
●對我們確定的任何其他候選產品啟動臨牀前研究和臨牀試驗；
●發展、維護、擴大和保護我們的知識產權組合；
●招聘更多的研究、銷售、商業化、臨牀和科學人員；以及
●與上市公司運營相關的額外成本，包括擴大我們的運營、財務和管理團隊。

除非我們成功推出候選產品，否則我們預計不會從產品銷售中獲得收入。只要我們獲得了對naxitamab或omburTamab的批准，我們將從FDA獲得每種批准產品的優先審查憑證(PRV)，我們打算將這些產品貨幣化，並將潛在收益用於進一步的研發和其他操作計劃。我們預計naxitamab的產品將於2020年11月獲得批准。因此，我們預計我們的手頭現金和運營現金將足以為我們的運營提供資金，直至2022年第四季度。如果naxitamab或omburTamab未獲批准或審批出現重大延誤，我們可能需要完成某些旨在提高我們

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目錄

這可能與我們的流動性狀況有關，可能包括出售我們的股權證券、產生債務、與合作伙伴、贈款或其他資金來源簽訂許可或合作協議，或被要求通過取消、推遲、縮減當前業務或暫停某些研發計劃和其他運營計劃來降低當前的支出速度。

根據MSK許可證，我們已經獲得了MSK在我們當前候選抗體產品中的獨家權利。根據MSK許可證，我們承諾為MSK的科學研究提供資金，並在MSK開展某些臨牀試驗活動。隨着這些候選產品在臨牀開發、監管批准和商業化過程中取得進展，某些里程碑式的付款將到期，這要麼是由於達到了里程碑，要麼是因為即使沒有達到里程碑，也會隨着時間的推移而到期。此外，我們將對我們批准的產品的商業銷售支付MSK慣例版税，包括從2020年開始的固定最低版税，無論產品是否實現銷售。此外，我們還承諾根據我們的主數據服務協議(MDSA)和兩個獨立的核心設施服務協議(CFSA)獲得MSK的某些人員和實驗室服務。此外，根據我們與MSK的研究人員贊助的主臨牀試驗協議(MCTA)，我們將為MSK的某些臨牀試驗提供藥物產品和資金。

2020年4月15日，我們與MSK和麻省理工學院(MIT)簽訂了一項許可協議或SADA許可協議，授予我們由MSK和麻省理工學院開發的某些專利和知識產權的獨家、全球、可再許可的許可，以開發、製造和商業化許可產品，並使用SADA-BIDED(兩步自組裝和拆卸-雙特異性DOTA參與抗體系統)為癌症診斷和癌症治療領域的所有治療和診斷用途提供服務。TM。SADA許可協議涵蓋的專利和專利申請部分針對SADA技術，以及由MSK開發的許多SADA結構。在2020年4月簽訂SADA許可協議後，作為對許可的交換，我們向MSK和MIT支付了現金預付款，並向他們發行了總計42,900股我們的普通股。

根據SADA許可協議的要求，2020年10月，我們簽訂了一項贊助研究協議，在未來三年內為MSK的科學研究提供至少1,500,000美元的資金。此外，SADA許可協議要求我們向MSK和麻省理工學院支付基於我們及其附屬公司和分被許可人的許可產品年淨銷售額或許可服務性能的中到高個位數的版税。我們有義務每年支付最低40,000美元的版税，一旦專利頒發，我們有義務在許可協議十週年開始的版税期限內增加到60,000美元。這些金額不予退還，但可抵扣根據SADA許可協議應支付的特許權使用費。

根據SADA許可證，我們還有義務向MSK和麻省理工學院支付某些臨牀、監管和基於銷售的里程碑付款。某些臨牀和監管里程碑付款將在相關里程碑活動完成的較早日期或SADA許可協議中指定的日期到期。根據SADA許可協議，可能到期的臨牀和監管里程碑總額分別為473萬美元和18125000美元。還有一些以銷售為基礎的里程碑，總計2375萬美元，如果公司實現了一定數量的特許產品銷售，這些里程碑就會到期。此外，對於MSK產生並由分許可人為公司銷售的每個SADA結構，公司可根據分被許可人實現的各種累計淨銷售額支付銷售里程碑，總金額最高可達60,000,000美元。最後，根據SADA許可證的條款，MSK有權獲得出售任何PRV或出售任何非美國司法管轄區提供的其他類似激勵措施所產生的任何收入的25%。

這些MSK協議對我們的業務非常重要。有關其中某些協議的條款和條件的更詳細討論，請參見注釋6-許可協議和承諾。

如果我們的候選產品獲得監管部門的批准，我們預計將產生巨大的里程碑成本，以及與產品銷售、營銷、製造和分銷相關的商業化費用。因此，我們可能會繼續通過公共或私人股本或債務融資或其他來源(包括戰略合作)為我們的運營提供資金。然而，我們可能無法籌集更多資金或達成這樣的其他安排。

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目錄

在需要的時候以優惠的條件或者根本不需要。我們未能在需要的時候籌集資金或達成其他安排，將對我們的財務狀況和我們開發當前候選產品或任何其他候選產品(如果開發)的能力產生負面影響。由於與我們現有候選產品和任何未來候選產品的開發、我們的平臺和技術相關的眾多風險和不確定性，以及我們可能在多大程度上與第三方合作開發我們的候選產品，我們無法估計與完成我們候選產品的研發相關的增加的資本支出和運營費用。如果我們通過與第三方合作、戰略聯盟或許可安排籌集更多資金，我們可能不得不放棄對我們的技術、未來收入流、研究項目、候選產品的寶貴權利，或者以可能對我們不利並可能對我們的財務狀況產生負面影響的條款授予許可。

近期發展

自從2019年12月首次被報道出現以來，一種導致新冠肺炎的新型冠狀病毒株已經在世界各地傳播，包括紐約大都會地區和我們主要辦公和實驗室空間所在的丹麥哥本哈根。冠狀病毒大流行正在演變，迄今已導致實施了各種應對措施，包括政府強制實施的隔離、旅行限制和其他公共衞生安全措施。冠狀病毒對我們或我們第三方合作伙伴的業務(包括我們的臨牀前研究、臨牀試驗、生產運營和商業化努力)的影響程度將取決於未來的發展，這些發展具有高度的不確定性，無法有把握地預測，包括爆發的持續時間、將出現的有關冠狀病毒嚴重程度的新信息以及遏制冠狀病毒或治療其影響的行動等。我們已採取臨時預防措施，旨在幫助將病毒對員工的風險降至最低，包括暫時要求所有員工(執行或支持關鍵業務職能的員工除外)遠程工作，例如我們實驗室的某些成員，暫停我們員工在世界各地的所有非必要旅行，以及員工參加行業活動和與工作相關的會議，這可能會對我們的業務產生負面影響。對於執行或支持關鍵業務職能的員工，我們實施了嚴格的安全措施，以符合適用的美國聯邦、州和地方指南以及丹麥為應對新冠肺炎疫情而制定的安全指南。我們目前無法預測企業和政府機構計劃或潛在關閉或中斷的範圍和嚴重程度。, 例如美國證券交易委員會(SEC)、美國食品和藥物管理局(FDA)或其他國內和國際監管機構。

我們運營結果的組成部分

營業收入

到目前為止，我們還沒有從產品銷售中獲得任何收入，預計最早也要到2020年底才能實現。我們預計，隨着我們繼續開發我們的候選產品並尋求監管部門的批准，並開始將任何批准的產品商業化，我們將遇到越來越多的損失。我們是否有能力為我們獲得監管部門批准的每種候選產品創造收入(如果有的話)，將取決於眾多因素，包括報銷範圍、競爭、商業製造能力以及此類獲批產品的市場接受度。

營業費用

研發費用

研發費用包括與發現和開發我們的候選產品相關的費用。我們按所發生的費用來支付研究和開發費用。這些費用包括：

●根據贊助研究協議，或與MSK簽訂的SRA、兩個CFSA、MCTA和MDSA，在MSK提供贊助研究、實驗室設施服務、臨牀試驗和數據服務；

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目錄

●根據與CRO以及進行我們的非臨牀研究、臨牀前和臨牀試驗的研究地點和顧問的協議而產生的費用；
●根據與CMO達成的協議發生的費用，包括製造規模費用以及獲取和製造臨牀前和臨牀試驗材料的成本，包括製造驗證批次；
●根據我們的第三方許可協議應支付的預付款、里程碑付款和其他與收入無關的付款；
●與員工有關的費用，包括工資、福利、差旅和股票薪酬；
●與監管活動有關的費用，包括支付給監管機構的備案費用；
●外判專業科學發展服務；以及
●已分配的公用事業費用和其他與設施相關的成本，包括租金、保險、用品和維護費用以及其他運營成本。

我們的候選產品能否成功開發和獲得監管部門的批准是高度不確定的。目前，我們不能合理估計或知道完成納西他單抗和奧布他單抗或我們可能開發的任何未來候選產品所需的努力的性質、時間和成本。這種不確定性是由於與臨牀試驗的持續時間和成本相關的許多風險和不確定因素造成的，這些風險和不確定因素在項目的整個生命週期中有很大的不同，包括：

●納入試驗的臨牀地點數目；
●在我們的臨牀試驗中招募足夠數量的合適患者的可用性和所需的時間長度；
●我們候選產品的實際成功概率，包括安全性和有效性、早期臨牀數據、競爭力、製造能力和商業可行性；
●重大的和不斷變化的政府監管和監管指導；
●我們現有和未來任何合作者的表現；
●患者接受的劑量；
●患者隨訪時間；
●我們的臨牀試驗和臨牀前研究的結果；
●建立商業製造能力；
●臨牀開發和任何商業銷售所需的原材料和藥品的持續充足供應；
●我們提交《法案》的時間和接受這些文件的時間；
●獲得市場批准，包括令FDA或任何非美國監管機構滿意的安全性、耐受性和療效概況；

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目錄

●FDA或任何非美國監管機構要求進行上市後監督或安全研究的任何要求；
●提起、起訴、抗辯和執行任何專利權利要求和其他知識產權的費用；以及
●批准的產品的商業化。

我們的支出受到額外不確定性的影響，包括監管批准的條款和時間。我們可能永遠不會成功獲得監管部門對納西他單抗(Naxitamab)、奧布他單抗(OmburTamab)或我們可能開發的任何其他候選產品的批准。

對於候選產品的開發，這些變量中的任何一個的結果的變化都可能意味着與該候選產品開發相關的成本和時間的重大變化。例如，如果FDA或其他監管機構要求我們進行超出我們預期的臨牀試驗，以完成候選產品的臨牀開發，或者如果我們的臨牀試驗由於患者登記或其他原因而出現重大延誤，我們將被要求花費大量額外的財政資源和時間來完成臨牀開發。

研發活動是我們商業模式的核心。處於臨牀開發後期的候選產品通常比處於臨牀開發早期階段的候選產品有更高的開發成本，這主要是因為後期臨牀試驗的規模和持續時間都有所增加。我們預計未來幾年我們的研發費用將大幅增加，因為我們增加了人員成本，包括基於股票的薪酬，進行臨牀試驗，並可能為我們的候選管道準備監管提交文件，包括針對naxitamab和omburTamab的補充監管提交文件。

一般和行政費用

一般費用和行政費用主要包括與員工相關的費用，包括工資、獎金、福利和高管、商業、財務和行政職能人員的股票薪酬費用。其他重要成本包括研發費用中未包括的設施成本、與公司事務相關的法律費用，以及專利、會計、税務和諮詢服務費用。

我們預計未來我們的一般和行政費用將增加，以支持持續的研發活動、我們候選產品的潛在商業化以及與上市公司運營相關的成本，包括與保持遵守交易所上市和證券交易委員會要求相關的服務費用、董事和高級管理人員保險費以及投資者和公關費用。這些增長可能包括與僱用更多人員有關的增加成本，以及外部顧問、律師和會計師的費用，以及其他費用。此外，如果我們認為候選產品有可能獲得監管部門的批准，我們預計，由於我們為商業運營做準備，工資和其他與員工相關的費用將會增加，特別是在與該候選產品的銷售和營銷有關的情況下。

關鍵會計政策與重大判斷和估計

我們管理層對我們的財務狀況和經營結果的討論和分析是以我們的財務報表為基礎的，這些報表是我們根據美國公認會計原則(GAAP)編制的。我們認為，幾項會計政策對於瞭解我們的歷史和未來業績具有重要意義。我們把這些政策稱為關鍵，因為這些特定的領域通常需要我們在做出估計時對不確定的事情做出判斷和估計，而本可以使用不同的估計--這些估計也是合理的。在持續的基礎上，我們評估我們的估計和判斷，包括下面更詳細描述的那些。我們根據歷史經驗和我們認為在以下情況下合理的其他特定市場或其他相關假設做出估計。

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目錄

這構成了對資產和負債賬面價值的判斷的基礎，而這些資產和負債的賬面價值從其他來源看起來並不是很明顯。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計不同。

雖然我們的重要會計政策在本季度報告(Form 10-Q)中其他地方的財務報表附註中有更詳細的描述，但我們認為以下會計政策對我們編制財務報表時使用的判斷和估計最為關鍵。

預算的使用

按照公認會計原則編制財務報表要求管理層作出估計和假設，以影響報告期內報告的資產和負債額、財務報表日期的或有資產和負債的披露以及報告的費用數額。這些財務報表中反映的重大估計和假設包括但不限於研發費用的應計、里程碑和特許權使用費的應計、股票期權的估值。我們會根據環境、事實和經驗的變化，定期檢討估計數字。估計的變化記錄在它們被知道的那段時間內。實際結果可能與這些估計不同。

新冠肺炎疫情對我們的業務、運營結果和財務狀況(包括費用、製造、臨牀試驗、研發成本和員工相關金額)的直接或間接影響程度，將取決於高度不確定的未來發展，包括可能出現的關於新冠肺炎的新信息以及為遏制或治療新冠肺炎而採取的行動，以及對當地、地區、國內和國際市場的經濟影響。我們已經在我們的財務報表中對新冠肺炎的影響進行了估計，這些估計在未來可能會發生變化。實際結果可能與這些估計不同。

研發費用

研究和開發成本在發生時計入運營費用，並計入運營費用。研發成本主要包括執行我們研究活動的員工和顧問的薪酬成本、為維護我們的執照而獲得的成本、向第三方支付的製造和臨牀研究組織以及其他產品開發費用，以及研發中使用的消耗品和其他材料。截至二零二零年九月三十日止九個月期間，研發開支的增加與預付款、許可及其他與SADA安排有關的成本有關，因為吾等得出結論，收購的專利權在未來並無其他用途。我們記錄估計的正在進行的研究成本的應計項目。在評估應計負債的充分性時，我們分析研究或臨牀試驗的進展情況，包括事件的階段或完成情況、收到的發票和合同成本。實際結果可能與我們的估計不同。我們有義務根據MSK許可證、CD33許可證、MabVax分許可證和SADA許可證的合同條款，在解決某些意外情況的基礎上，支付某些里程碑和版税。這些里程碑式的付款中，有些是隨着時間的推移而到期和支付的，無論這些里程碑實際上是否已經實現。當里程碑的實現(包括時間的推移)或里程碑或專利權使用費的支付很可能實現時，我們記錄里程碑和特許權使用費支付，並且支付的金額可以合理評估時，我們會記錄里程碑和特許權使用費付款。

公允價值計量

根據公認會計原則，某些資產和負債按公允價值列賬。公允價值被定義為在計量日期在市場參與者之間有序交易中出售資產或支付轉移負債的價格(即退出價格)。會計準則包括公允價值層次結構，對用於計量公允價值的估值技術的輸入進行優先排序。公允價值層次的三個層次如下：

·第1級--活躍市場中相同資產或負債的未調整報價；

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目錄

·第2級--在資產或負債的整個期限內可直接或間接觀察到的相同資產和負債的活躍市場報價以外的投入；以及

·3級--資產或負債的不可觀察的輸入，包括管理層自己對市場參與者將用於資產或負債定價的假設的假設，包括對風險的假設。

本公司的金融工具按公允價值列賬，公允價值是根據上述公允價值等級確定的。

所得税

在所得税的財務會計和報告中，我們按照資產負債法核算所得税。遞延税項資產及負債按可歸因於結轉營業虧損淨額及現有資產及負債賬面金額與各自税基之間的暫時性差異的估計未來税項影響確認。這些資產和負債是使用制定的税率計量的，預計這些税率將適用於暫時性差異有望逆轉的未來幾年的應税收入。當管理層確定部分或全部遞延税項資產更有可能無法變現時，就會建立估值撥備。

我們根據其對税收法律法規的解釋來準備和提交納税申報單。在正常的業務運作中，我們的報税表會受到各税務機關的審核。這樣的審查可能會導致這些税務機關未來的税收和利息評估。在為財務報告目的確定我們的税收撥備時，我們為不確定的税收狀況建立了準備金，除非根據其技術價值進行審查後確定該等狀況更有可能維持下去。在評估和估計我們的税收狀況和税收優惠時，我們會考慮許多因素，這些因素可能需要定期調整，也可能無法準確預測實際結果。因此，我們將報告因納税申報單上採取或預期採取的任何不確定的税收頭寸而產生的未確認税收優惠的責任。

我們的政策是，在適用的情況下，將不確定税收頭寸的利息和罰款確認為所得税費用的一部分。

基於股票的薪酬

我們根據授予日的公允價值計量授予員工和董事的股票期權和限制性股份單位，並確認該等獎勵在必要的服務期(即相應獎勵的歸屬期間)內的補償費用。沒收是按發生的情況計算的。我們向只有基於服務的歸屬條件的員工和董事發行股票期權和限制性股票單位，並在必要的服務期內使用直線法記錄這些獎勵的費用。

就SADA協議而言，吾等已發行213,996股股份交由第三方託管，其中40%股份於發行時立即歸屬，其餘60%股份於協議週年日按比例歸屬(詳情請參閲附註9關聯方交易及附註6許可協議及承諾)。隨着SADA許可協議的終止，這些股份將被沒收。

每個股票期權授予的公允價值是在授予之日使用Black-Scholes期權定價模型估算的。

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目錄

運營結果

截至2020年9月30日和2019年9月30日的前三個月比較

下表彙總了我們在截至2020年9月30日和2019年9月30日的前三個月的運營結果：

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三個月

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9月30日，北京

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2020

    

2019

    

變化

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(單位：萬人)

​

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業務費用：

 

​

  

 

​

  

 

​

  

研究與發展

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$

21,005

​

$

19,660

​

$

1,345

一般和行政

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11,636

​

 

4,699

​

 

6,937

業務費用共計

​

 

32,641

​

 

24,359

​

 

8,282

運營損失

​

 

(32,641)

​

 

(24,359)

​

 

(8,282)

利息和其他收入

​

 

(191)

​

 

437

​

 

(628)

淨損失

​

$

(32,832)

​

$

(23,922)

​

$

(8,910)

​

研發費用

我們不按計劃或按產品記錄我們的研發費用，因為它們主要涉及人員、研究、製造、許可費、與向MSK、麻省理工學院和非僱員研究人員發行股權有關的非現金費用；以及同時部署在多個正在開發的項目中的消耗品成本。這些費用包括在下表中。

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​

​

​

​

​

​

​

​

三個月

​

​

9月30日，北京

​

    

2020

    

2019

​

​

(單位：萬人)

外包製造

​

$

9,331

​

$

11,337

臨牀試驗

​

 

1,892

​

 

1,344

外包研究和用品

​

 

3,595

​

 

3,995

人員成本

​

 

3,482

​

 

1,512

專業和諮詢費

​

 

834

​

 

401

以股票為基礎的薪酬

​

 

734

​

 

281

其他

​

 

1,137

​

 

790

​

​

$

21,005

​

$

19,660

研發費用增加了130萬美元，從截至2019年9月30日的三個月的1970萬美元增加到截至2020年9月30日的三個月的2100萬美元。這主要是因為與員工相關的成本增加了240萬美元，包括工資、福利和基於非現金股票的薪酬，這是因為我們的員工人數不斷增加；臨牀試驗增加了50萬美元；專業和諮詢費增加了40萬美元。我們的主要候選產品naxitamab和omburTamab的外包製造成本減少了200萬美元，部分抵消了這些增長。

一般和行政費用

一般和行政費用增加了690萬美元，從截至2019年9月30日的三個月的470萬美元增加到截至2020年9月30日的三個月的1160萬美元。一般和行政費用增加的主要原因是與員工有關的成本增加了220萬美元，包括工資、福利和基於非現金股票的薪酬。在截至2020年9月30日的三個月裏，商業基礎設施的設置成本增加了320萬美元。此外，商業保險和專業費用也有所增加。

30

​

目錄

增加了160萬美元。總體而言，一般和行政費用的增加主要與公司增長導致的基礎設施和行政成本增加有關。

利息和其他收入/(費用)

截至2020年9月30日的三個月的其他支出為191,000美元，而截至2019年9月30日的三個月的其他收入為437,000美元。我們的利息收入減少了62.8萬美元，這是由於外匯兑換損失和利率下降以及本季度。

截至2020年和2019年9月30日的前9個月比較

下表彙總了我們在截至2020年9月30日和2019年9月30日的前9個月的運營結果：

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

截至9個月

​

​

​

​

​

9月30日，北京

​

​

​

​

    

2020

    

2019

    

變化

​

​

(單位：萬人)

​

​

​

業務費用：

 

​

  

 

​

  

 

​

  

研究與發展

​

$

69,686

​

$

46,665

​

$

23,021

一般和行政

​

 

30,155

​

 

12,581

​

 

17,574

業務費用共計

​

 

99,841

​

 

59,246

​

 

40,595

運營損失

​

 

(99,841)

​

 

(59,246)

​

 

(40,595)

利息和其他收入

​

 

437

​

 

1,354

​

 

(917)

淨損失

​

$

(99,404)

​

$

(57,892)

​

$

(41,512)

​

研發費用

我們不按計劃或按產品記錄我們的研發費用，因為它們主要涉及人員、研究、製造、許可費、與向MSK、麻省理工學院和非僱員研究人員發行股權有關的非現金費用；以及同時部署在多個正在開發的項目中的消耗品成本。這些費用包括在下表中。

​

​

​

​

​

​

​

​

​

截至9個月

​

​

9月30日，北京

​

    

2020

    

2019

​

​

(單位：萬人)

外包製造

​

$

22,837

​

$

23,273

臨牀試驗

​

 

4,555

​

 

4,415

外包研究和用品

​

 

13,371

​

 

11,504

里程碑和許可證獲取成本

​

​

13,307

​

​

—

人員成本

​

 

9,396

​

 

4,258

專業和諮詢費

​

 

1,758

​

 

1,006

以股票為基礎的薪酬

​

 

1,825

​

 

627

其他

​

 

2,637

​

 

1,582

​

​

$

69,686

​

$

46,665

研發費用增加了2300萬美元，從截至2019年9月30日的9個月的4670萬美元增加到截至2020年9月30日的9個月的6970萬美元。這主要是因為，由於對正在進行的臨牀試驗的支持水平提高，外包研究和用品費用增加了190萬美元；與SADA協議相關的里程碑和許可費增加了1330萬美元，包括預付款200萬美元，與MSK/MIT的股票發行相關的330萬美元，向兩名非僱員發行股票的740萬美元，以及我們認為可能在截至年底的期間內的里程碑費用60萬美元。

31

​

目錄

2020年9月30日。在截至2020年9月30日的9個月裏，員工相關成本(包括工資、福利和非現金股票薪酬)增加了630萬美元，原因是我們的員工人數不斷增加。

一般和行政費用

一般和行政費用增加了1760萬美元，從截至2019年9月30日的9個月的1260萬美元增加到截至2020年9月30日的9個月的3020萬美元。一般和行政費用增加的主要原因是與員工有關的成本增加了580萬美元，包括工資、福利和非現金股票薪酬。此外，在截至2020年9月30日的9個月裏，商業基礎設施的設置成本增加了870萬美元，商業保險和專業費用增加了310萬美元。總體而言，一般和行政費用的增加主要與公司增長導致的基礎設施和行政成本有關。

利息和其他收入

截至2020年9月30日的9個月的其他收入為437,000美元，而截至2019年9月30日的9個月的其他收入為1,354,000美元。減少917000美元是由於外幣匯兑損失和本期利率下降。

流動性與資本資源

概述

自公司成立以來，我們已經發生了巨大的淨營業虧損，預計在可預見的未來，淨營業虧損和鉅額費用將繼續增加。我們的淨虧損可能會在每個季度和每年都有很大波動。我們目前沒有任何批准的產品，也從未從產品銷售中獲得任何收入。到2020年9月30日，我們的運營資金主要來自出售普通股的毛收入。我們將需要額外的資金來繼續為我們的運營提供資金，我們可以通過額外的股權或債務融資、合作、許可安排或其他來源獲得這些資金。

截至2020年9月30日，我們擁有1.313億美元的現金和現金等價物。除非我們成功推出候選產品，否則我們預計不會從產品銷售中獲得收入。只要我們獲得了對naxitamab或omburTamab的批准，我們將從FDA獲得每種批准產品的PRV，我們打算將這些產品貨幣化，並將潛在收益用於進一步的研發和其他操作計劃。我們預計naxitamab的產品將於2020年11月獲得批准。因此，我們預計我們的手頭現金和運營現金將足以為我們的運營提供資金，直至2022年第四季度。如果naxitamab或omburTamab未獲批准或審批出現重大延誤，我們可能需要完成某些旨在增強我們流動性狀況的行動，可能包括出售我們的股權證券、產生債務、與合作伙伴、贈款或其他資金來源簽訂許可或合作協議，或者被要求通過取消、推遲、縮減當前業務或暫停某些研發計劃和其他運營計劃來降低當前的支出速度。

32

​

目錄

現金流

下表提供了截至2020年9月30日和2019年9月30日的前九個月我們的現金流信息：

​

​

​

​

​

​

​

​

​

截至9個月

​

​

9月30日，北京

​

    

2020

    

2019

​

​

​

​

​

​

​

用於經營活動的現金

​

$

(73,536)

​

$

(48,918)

用於投資活動的現金

​

 

(2,741)

​

 

(818)

融資活動提供的現金

​

​

585

​

​

—

匯率對現金和現金等價物的影響

​

 

(177)

​

 

57

現金和現金等價物淨減少

​

$

(75,869)

​

$

(49,679)

​

經營活動中使用的淨現金

所有期間使用現金的主要原因是經非現金費用和營運資本組成部分變化調整後的淨虧損。截至2020年9月30日的9個月，運營活動中使用的淨現金為7350萬美元，而截至2019年9月30日的9個月為4890萬美元。運營中使用的淨現金增加了2460萬美元，這主要是由於截至2020年9月30日的9個月淨虧損增加了4150萬美元，這主要是因為與我們的主要候選產品naxitamab和omburTamab的開發和商業化以及我們其他業務活動的擴張有關的運營費用。在截至2020年9月30日的9個月裏，非現金支出增加了1690萬美元。非現金支出的增加在很大程度上是由員工、非員工和MSK/MIT的股票薪酬增加推動的，與截至2019年9月30日的今年迄今相比增加了1330萬美元。

用於投資活動的淨現金

截至2020年9月30日的9個月，用於投資活動的淨現金為2,741,000美元，而截至2019年9月30日的9個月為818,000美元。用於投資活動的現金淨額增加1,923,000美元，主要是因為向兩名研究人員提供了260萬美元的貸款，這些貸款與他們的個人所得税和股票贈與(請參考附註7-股東權益)有關，但由於我們的新澤西州實驗室設施於2019年建立，2020年實驗室設備支出的減少部分抵消了這一增長。

融資活動提供的淨現金

在截至2020年9月30日的9個月裏，融資活動提供的淨現金為58.5萬美元。在截至2019年9月30日的9個月中，沒有任何融資活動。增加58.5萬美元是由於在截至2020年9月30日的9個月中行使股票期權的收益。

資金要求

我們預計與我們正在進行的活動相關的費用將會增加，特別是當我們完成我們的主要候選產品naxitamab和omburTamab的臨牀開發，並啟動和推進我們的omburTamab的BLA提交。此外，我們計劃推進其他流水線項目的開發，啟動新的研究和臨牀前開發工作，併為我們成功開發的任何其他候選產品尋求市場批准。如果我們的任何候選產品獲得批准，我們預計將產生與建立銷售、營銷、製造能力、分銷和其他商業基礎設施以將此類產品商業化相關的商業化費用，這可能是一筆可觀的費用。此外，我們預計作為一家上市公司會產生更高的運營成本。因此，我們可能需要在以下方面獲得大量額外資金

33

​

目錄

在我們持續運營的情況下。如果我們無法在需要時或在有吸引力的條件下籌集資金，我們將被迫推遲、減少或取消我們的研發計劃和/或未來的商業化努力。

除非我們成功推出候選產品，否則我們預計不會從產品銷售中獲得收入。只要我們獲得了對naxitamab或omburTamab的批准，我們將從FDA獲得每種批准產品的PRV，我們打算將這些產品貨幣化，並將潛在收益用於進一步的研發和其他操作計劃。我們預計naxitamab的產品將於2020年11月獲得批准。因此，我們預計我們的手頭現金和運營現金將足以為我們的運營提供資金，直至2022年第四季度。如果naxitamab或omburTamab未獲批准或審批出現重大延誤，我們可能需要完成某些旨在增強我們流動性狀況的行動，可能包括出售我們的股權證券、產生債務、與合作伙伴、贈款或其他資金來源簽訂許可或合作協議，或者被要求通過取消、推遲、縮減當前業務或暫停某些研發計劃和其他運營計劃來降低當前的支出速度。

我們對運營資本需求的預測是基於可能被證明是錯誤的假設，我們可能會比預期更快地使用所有可用的資本資源。由於與naxitamab和omburTamab的開發和商業化相關的眾多風險和不確定性，以及其他潛在候選產品的研究、開發和商業化，我們無法估計我們運營資本需求的確切金額。我們未來的資本需求將視乎很多因素而定，包括：

​

●開發我們的主要候選產品naxitamab和omburTamab的臨牀試驗的範圍、進度、時間、成本和結果，以及為我們的其他候選產品進行臨牀前研究和臨牀試驗的範圍、進度、時間、成本和結果；
●為我們未來可能開發的產品所做的研究和臨牀前開發工作；
●我們達成任何合作、許可協議、分銷協議或其他安排的能力、條款和時間；
●達到里程碑或發生觸發任何合作或其他協議下付款的其他事態發展；
●我們追求的未來產品候選數量及其開發需求；
●尋求監管批准的結果、時間和成本；
●獲得市場批准的我們的任何候選產品的商業化活動的成本，包括建立產品銷售、營銷、分銷和製造能力的成本和時間，這些成本不是任何未來合作伙伴的責任；
●未來收入的數額和時間(如果有的話)，在任何市場批准後，從我們當前和未來的候選產品的商業銷售中獲得；
●從任何未來的可再生能源汽車貨幣化中獲得的收益(如果有的話)；
●隨着我們擴大研發和建立商業基礎設施，我們的員工數量增長和相關成本增加；
●準備、提交和起訴專利申請、維護和保護我們的知識產權，以及就與知識產權有關的索賠進行抗辯的費用；以及

34

​

目錄

●作為一家上市公司的運營成本。

確定潛在的候選產品並進行臨牀前研究和臨牀試驗是一個耗時、昂貴和不確定的過程，需要數年時間才能完成，我們可能永遠無法生成獲得上市批准和實現產品銷售所需的必要數據或結果。此外，我們的候選產品如果獲得批准，可能不會獲得商業成功。因此，我們將需要繼續依靠額外的融資來實現我們的業務目標。在可接受的條件下，我們可能無法獲得足夠的額外融資，或者根本沒有。

在此之前，如果我們能夠產生可觀的產品收入，我們預計將通過股票發行、債務融資、合作、戰略聯盟和許可安排的組合來滿足我們的現金需求。在我們通過出售股權或可轉換債務證券籌集額外資本的情況下，我們公司的現有所有權權益可能會被大幅稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他對普通股股東權利產生不利影響的優惠。如果有債務融資，可能會涉及一些協議，其中包括限制或限制我們採取具體行動的能力的契約，如招致額外債務、進行資本支出或宣佈股息。

如果我們通過與第三方的額外合作、戰略聯盟或許可安排籌集資金，我們可能不得不放棄對我們的技術、未來收入流、研究項目或候選產品的寶貴權利，或者以可能對我們不利的條款授予許可。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資籌集更多資金，我們可能會被要求推遲、限制、減少或終止我們的產品開發或未來的商業化努力，或者授予開發和營銷我們原本更願意開發和營銷的候選產品的權利。

表外安排

在提交報告的期間，我們沒有任何資產負債表外安排，目前也沒有美國證券交易委員會適用法規所定義的任何表外安排。

合同義務和承諾

所附財務報表附註6概述了我們與重大未履行合同承諾相關的最低合同義務。

我們在正常業務過程中與CRO、CMO、臨牀站點和其他第三方簽訂臨牀試驗、臨牀前研究研究和測試合同，為專家提供專業諮詢，並與其他臨牀供應、製造和其他服務供應商簽訂合同。這些合同不被視為合同義務，因為它們規定在事先通知的情況下終止合同，因此是可撤銷的合同，不包括任何最低購買承諾。取消時應支付的款項僅包括截至取消之日為止所提供服務的付款或發生的費用，包括我們服務提供商的不可取消義務。這些付款不包括在上文合同義務和承諾表中。

如下所述，根據與第三方達成的各種許可和相關協議，我們已同意向第三方支付里程碑式和特許權使用費。我們沒有將某些里程碑的或有付款包括在上表中，因為時間不確定。此外，我們還有其他或有付款義務，如特許權使用費或其他第三方里程碑，由於不知道此類付款的金額、時間和可能性，因此不包括在上表中。

我們已經與MSK簽訂了三份許可協議和某些其他協議。許可協議在下面進一步描述為MSK許可、MSK CD33許可和SADA許可。此外，通過SAAA，我們已經與MSK建立了與GD2-GD3疫苗相關的直接許可證。

35

​

目錄

根據MSK許可和MSK CD33許可，我們有義務(I)向MSK支付某些款項，這些款項將根據相關里程碑活動的完成情況或在此類里程碑活動沒有實現的情況下經過一段時間而到期，以及某些與銷售相關的里程碑；(Ii)我們將根據根據適用協議許可的產品的淨銷售額，按產品和國家/地區向MSK支付中至高個位數的版税，並向MSK支付中至高個位數的版税。根據MSK許可證，從2020年開始，我們還有義務在版税期限內每年支付最低8萬美元的版税。根據MSK CD33許可，我們有義務在2027年開始的版税期限內每年支付40,000美元的最低版税，一旦在許可權利範圍內發佈專利，我們的最低版税將增加到60,000美元。這些金額恕不退還，但可抵扣各自協議規定應支付的特許權使用費。根據MSK許可，2016年支付的最低特許權使用費總額為1,200,000美元，前提是確定支付這種最低特許權使用費的可能性很大，並且該金額在2016年可以評估。根據MSK許可證和MSK CD33許可證，我們還有義務向MSK支付某些臨牀、監管和基於銷售的里程碑付款。某些臨牀和監管里程碑付款將在相關里程碑活動完成的較早日期或MSK許可證中指定的日期到期。

根據MSK許可證，可能到期的臨牀、監管和銷售里程碑總額分別為245萬美元、900萬美元和2000萬美元。此外，根據MSK CD33許可證，我們有義務為基於臨牀、監管和銷售的里程碑分別支付55萬美元、50萬美元和750萬美元的潛在款項。我們將里程碑記錄在或有負債可能發生且金額可合理評估的期間。

研發在本質上是不確定的，如果此類研發失敗，MSK許可證、MSK CD33許可證和SADA許可證可以由我們選擇取消。我們在考慮是否可能進行任何或有付款時，也考慮了開發風險和雙方在三份許可協議下的解約權，其中某些付款還包含基於時間的付款要求。此外，在我們達成再許可安排的範圍內，我們有義務向MSK支付從MSK向我們許可的權利的再被許可人那裏獲得的某些付款的一定比例，這一百分比將基於某些臨牀里程碑的實現情況。到目前為止，我們還沒有簽訂任何與MSK許可、MSK CD33許可或SADA許可相關的子許可。如果我們不能滿足此類安排下的某些條件，可能會導致該許可產品的相關許可被取消，並可能導致與MSK的整個相應安排的終止。此外，我們可以提前書面通知MSK終止MSK許可證、MSK CD33許可證或SADA許可證。

2020年4月15日，我們簽訂了SADA許可協議，該協議要求我們向MSK和麻省理工學院支付基於許可產品年淨銷售額或我們及其附屬公司和分被許可人提供許可服務的年淨銷售額的中到高個位數的版税。我們有義務每年支付最低40,000美元的版税，一旦專利頒發，我們有義務在許可協議十週年開始的版税期限內增加到60,000美元。這些金額不予退還，但可抵扣根據SADA許可協議應支付的特許權使用費。根據SADA許可協議，我們還有義務向MSK和麻省理工學院支付某些基於臨牀、監管和銷售的里程碑付款。某些臨牀和監管里程碑付款將在相關里程碑活動完成的較早日期或SADA許可協議中指定的日期到期。根據SADA許可協議，可能到期的臨牀和監管里程碑總額分別為473萬美元和18125000美元。還有一些以銷售為基礎的里程碑，總計23,750,000美元，如果公司實現一定數量的特許產品銷售，這些里程碑將到期。此外，對於MSK公司生產並由分許可人為公司銷售的每個SADA結構，公司可根據分許可人實現不同水平的累計淨銷售額，支付總額為60,000,000美元的銷售里程碑。此外，根據SADA許可協議，我們承諾在未來三年內為MSK的科學研究提供高達150萬美元的資金，我們將在發生時支付這筆費用。

2019年12月2日，我們與MabVax治療控股公司和MabVax治療公司，或聯合MabVax和MSK簽訂了2018年6月27日我們和MabVax之間的MSK許可和Y-mAbs再許可協議或MabVax/Y-mAbs再許可協議的結算、假設和轉讓(SAAA)，該協議於2019年12月13日生效。根據MabVax/Y-mAb再許可，MabVax再許可給我們

36

​

目錄

根據MabVax和MSK於2008年6月20日簽訂的經修訂的獨家許可協議或MabVax/MSK許可協議，通過管理授予MabVax的雙價神經節苷脂疫苗，開發和商業化用於預防或治療NB的產品的某些專利權和專有技術。

2019年3月21日，MabVax根據《破產法》第11章提交了自願救濟請願書。根據影響MabVax的第11章破產程序，SAAA創建的交易的實質是我們保留MabVax/MSK許可協議和根據MabVax/Y-mAb分許可授予我們的權利，並使我們與MSK就MabVax/Y-mAbs分許可所涵蓋的權利建立直接關係。在MabVax/Y-mAbs分許可下，我們有權保留MabVax/MSK許可協議和MabVax/Y-mAbs分許可下授予我們的權利，並與MSK就MabVax/Y-mAb分許可下的權利建立直接關係。根據SAAA，MabVax同意根據破產法第365條承擔MabVax/Y-mAbs再許可和MabVax/Y-mAbs許可協議，同時將這兩項協議轉讓給MSK。MabVax還同意向MSK支付一定的金額，以解決其根據MabVax/MSK許可協議存在的所有違約問題。我們仍對MabVax/MSK許可協議中規定的與GD2-GD3疫苗相關的MabVax向MSK支付的任何潛在下游付款義務負責。這包括有義務向MSK支付總計140萬美元的開發里程碑費用和個位數的中間特許權使用費。此外，如果我們獲得了FDA對GD2-GD3疫苗的批准，那麼我們有義務向FDA申請PRV。SAAA規定，如果我們從FDA獲得了涵蓋MabVax/Y-mAb再許可下的許可產品的PRV，並且PRV隨後被出售，我們將分別直接向MabVax和MSK支付銷售所得收益的一定比例，以便MabVax和MSK各自獲得與MabVax/MSK許可協議設想相同的金額。MabVax/MSK許可協議將在每個國家的基礎上對我們生效, 在(I)許可產品首次在該國家進行商業銷售之日起10年內，或(Ii)在銷售時和在該國家內有關該許可產品權利的有效索賠最後期滿之日(以較晚者為準)。

近期會計公告

有關近期會計聲明的討論，請參閲合併財務報表附註中的附註3“重要會計政策摘要”。

第三項：關於市場風險的定量和定性披露。

利率風險

我們面臨着與利率變化相關的市場風險。截至2020年9月30日和2019年12月31日，我們的現金和現金等價物分別為131.3美元和2.071億美元。由於我們對貨幣市場基金的投資性質，我們的現金等價物的賬面價值接近其在2020年9月30日的公允價值。我們目前的銀行現金超過了FDIC的保險限額，未來可能還會不時出現這種情況。到目前為止，我們還沒有經歷過任何損失。我們通過持有大部分現金和高質量金融機構的等價物來降低風險。我們對美國利率總體水平變化的風險敞口被認為是無關緊要的，特別是因為我們的現金等價物主要保存在日常銀行賬户中。由於這類餘額的短期性質，立即調整利率100個基點不會對現金餘額的公平市場價值產生任何實質性影響。

外幣兑換風險

我們對市場風險的主要敞口是對丹麥克朗(DKK)的匯率敏感性，丹麥克朗是我們的全資子公司Y-mAbs Treeutics A/S所在的丹麥王國使用的貨幣。截至2020年9月30日和2019年12月31日，我們的現金和現金等價物分別以10萬丹麥克朗和110萬美元計價，立即匯率變化2%不會對與子公司的現金餘額的公平市場價值產生任何實質性影響。

37

​

目錄

第四項：安全控制和程序。

對披露控制和程序的評價

在我們首席執行官和首席財務官的參與下，我們的管理層在本季度報告所涵蓋的期間結束時評估了我們的披露控制和程序的有效性(根據1934年證券交易法(修訂後)或交易法下的第13a 15(E)和15d 15(E)條規定)。基於這項評估，我們的首席執行官和首席財務官得出的結論是，由於我們的財務報告內部控制存在重大弱點，截至2020年9月30日，我們的披露控制和程序沒有達到合理的保證水平，正如管理層關於財務報告內部控制的報告(第9A項)所述。在截至2019年12月31日的年度Form 10-K年度報告中列出了“控制和程序”。

任何控制系統的設計都是基於對未來事件可能性的某些假設，不能保證任何設計在所有未來事件(無論多麼遙遠)下都能成功實現其規定的目標，也不能保證遵守政策或程序的程度不會惡化。由於其固有的侷限性，披露控制和程序可能無法防止或發現所有錯誤陳述。因此，即使是有效的披露控制和程序也只能為實現其控制目標提供合理的保證。

財務報告內部控制的變化

在截至2020年9月30日的第三季度，我們對財務報告的內部控制沒有發生任何變化(根據《外匯法案》第13a 15(F)和15d 15(F)條的定義)，這對我們對財務報告的內部控制產生了重大影響，或者很可能會對其產生重大影響。

物質薄弱的補救措施

我們正在繼續進行昂貴且具有挑戰性的編制系統和處理文件的過程，這些文件是設計、實施和測試流程和控制所必需的，以補救為遵守第404條所需的已確定的缺陷。我們在2019年和2020年聘請了更多的財務和會計專業人員，計劃通過加強職責分工、財務報告、財務流程和內部控制程序方面的監督和審查程序，緩解我們在財務報告內部控制中發現的重大弱點；我們正在評估額外程序的實施情況，以解決這些重大弱點。我們還實施了對重要週期和IT總體控制的控制。我們正在測試旨在彌補年度評估中發現的控制漏洞的控制措施。不能保證這些或其他措施將及時完全彌補上述重大弱點。

新興成長型公司地位；就業法案

就業法案允許像我們這樣的“新興成長型公司”利用延長的過渡期遵守適用於上市公司的新會計準則或修訂後的會計準則，直到這些準則適用於非上市公司。我們已不可撤銷地選擇“選擇退出”這一條款，因此，當要求非新興成長型公司的上市公司採用新的或修訂的會計準則時，我們將遵守這些準則。

只要我們是一家新興的成長型公司，並有資格成為一家規模較小的報告公司，我們就希望：

●我們將只提交兩年的已審計財務報表，除了任何必要的未經審計的財務報表，只要我們繼續保持較小的報告公司的資格，管理層對財務狀況和運營結果披露的討論和分析就會相應減少；

38

​

目錄

●我們將利用豁免的要求，遵守上市公司會計監督委員會可能採取的關於補充審計師報告提供有關審計和財務報表的補充信息的任何要求；
●我們將利用豁免要求，根據薩班斯-奧克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)獲得審計師的認證和報告，以評估我們對財務報告的內部控制；以及
●我們將不會太廣泛地披露我們的高管薪酬安排。

我們將在長達五年的時間內仍是一家新興成長型公司，儘管我們將在以下最早的情況下不再是“新興成長型公司”：(I)在我們首次公開募股(IPO)五週年後的本財年的最後一天，(Ii)在我們的年度總收入達到或超過10.7億美元的第一個財年的最後一天，該金額會定期更新，(Iii)在上一個滾動三年期間，我們擁有發行了超過10億美元的不可轉換債務證券，或(Iv)在我們被視為《交易所法案》所定義的“大型加速申報機構”之日。

根據美國證券交易委員會目前的規則和法規，我們將於2020年12月31日成為一家大型加速申報公司，因此不再被視為規模較小的報告公司或新興成長型公司。

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39

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目錄

第二部分--其他信息

第(1)項：提起法律訴訟。

我們可能會不時捲入正常業務過程中出現的法律訴訟。我們目前沒有受到任何實質性法律程序的影響。

第(1A)項：風險因素。

我們的業務面臨許多風險。您應仔細考慮以下描述的風險和不確定性，以及本Form 10-Q季度報告中包含的所有其他信息，包括我們的財務報表和相關説明，以及我們提交給美國證券交易委員會的其他文件中的其他信息。我們沒有意識到或目前認為不重要的額外風險和不確定性也可能成為影響我們的重要因素。如果發生以下任何風險，我們的業務、財務狀況、經營業績和未來增長前景都可能受到重大不利影響。在這種情況下，我們普通股的交易價格可能會下跌，您可能會損失全部或部分投資。

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與我們的財務狀況和額外資本需求相關的風險

我們的經營歷史有限，自成立以來已出現重大虧損。我們沒有獲準商業銷售的產品，預計在可預見的將來會蒙受重大損失。我們可能永遠不會實現或保持盈利，這可能會導致我們普通股的市值大幅下降。

我們是一家臨牀階段的生物製藥公司，運營歷史有限。自2015年成立以來，我們每年都出現重大虧損。截至2020年9月30日，我們的累計赤字為2.653億美元。我們主要通過私募、2018年我們的普通股首次公開募股(IPO)以及2019年11月的二次公開募股(Second IPO)為我們的運營提供資金。到目前為止，我們已經投入了幾乎所有的努力來研究和開發我們的主要候選產品。雖然我們的主要候選產品正處於註冊階段的臨牀開發階段，但不能保證我們將在短期內獲得銷售這些或其他候選產品的監管批准(如果有的話)。我們的其他候選產品正處於臨牀開發或臨牀前研究的早期階段。因此，我們預計需要數年時間(如果有的話)，才能讓這些其他候選產品中的任何一種獲得批准並準備商業化。

在可預見的未來，我們預計將繼續產生鉅額費用和運營虧損。我們造成的淨虧損可能會在每個季度有很大的波動。我們沒有獲得商業銷售許可的候選產品，也沒有從產品銷售中獲得任何收入，在我們獲得監管部門對候選產品商業銷售的批准之前，我們預計不會從產品銷售中獲得任何收入。我們不能保證我們的任何候選產品都會獲得監管部門的批准。我們創造收入和實現盈利的能力在很大程度上取決於我們在許多方面的成功，包括：

●我們的候選產品的成功發佈和商業化，我們可以直接或與協作者或分銷商一起獲得監管批准和營銷授權；
●完成關於我們的候選產品的研究以及非臨牀和臨牀開發；
●為我們完成臨牀研究的候選產品獲得監管批准、市場授權和付款人的報銷；
●為我們的候選產品開發和維護可持續和可擴展的製造流程，包括建立和維護與第三方在商業上可行的供應關係或建立我們自己的製造能力和基礎設施；

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目錄

●讓市場接受我們的候選產品作為可行的治療方案；
●處理任何競爭產品、候選產品、相關技術和/或市場開發；
●確定、評估、獲取和/或開發新產品候選產品；
●在我們可能加入的任何合作、許可、分銷或其他安排中談判優惠條款；
●維護、保護和擴大我們的知識產權組合，包括專利、商業祕密和專有技術；
●吸引、聘用和留住人才；
●以可接受的條件為我們的運營提供充足的資金。

即使我們開發的一個或多個候選產品被批准用於商業銷售，我們預計也會發生與任何批准的產品商業化相關的研究、開發、臨牀試驗、製造和營銷成本。如果FDA或其他國內或國外監管機構要求我們改變生產流程或化驗，或在我們目前預期的基礎上進行臨牀、非臨牀或其他類型的研究，我們的費用可能會超出預期。如果我們成功獲得監管部門的批准，銷售我們的一個或多個候選產品，我們的收入將在一定程度上取決於我們獲得監管部門批准的地區的市場規模、產品的可接受價格、以任何價格獲得報銷的能力，以及我們是否擁有該地區的商業權。如果我們的可治療疾病患者數量沒有我們估計的那麼多，監管部門批准的適應症比我們預期的要窄，或者合理預期的治療人羣因競爭、醫生選擇或治療指南而縮小，即使獲得批准，我們也可能不會從此類產品的銷售中獲得可觀的收入。如果我們不能從任何經批准的產品的銷售中獲得足夠的收入，我們可能永遠不會盈利。

我們有限的經營歷史可能會使您很難評估我們業務到目前為止的成功程度，也很難評估我們未來的生存能力。

我們於2015年4月30日註冊成立並開始運營。到目前為止，我們的業務僅限於組織和配備我們的公司、業務規劃、籌集資金、對我們的主要候選產品進行臨牀試驗、對我們的其他候選產品進行臨牀前研究和臨牀試驗，以及確定其他潛在的候選產品。我們還沒有證明我們有能力成功完成任何臨牀試驗，包括大規模的關鍵臨牀試驗，獲得上市批准，製造商業規模的藥物或安排第三方代表我們這樣做，或進行成功的藥物商業化所需的銷售和營銷活動。通常情況下，開發一種新藥從進入第一階段臨牀試驗到批准用於治療患者需要大約6到10年的時間，但在許多情況下可能需要更長的時間。因此，如果我們有更長的運營歷史或成功開發和商業化醫藥產品的歷史，您對我們未來成功或可行性的任何預測都可能不那麼準確。此外，作為一家經營歷史有限的企業，我們在繼續開發和商業化我們的候選產品時，可能會遇到不可預見的費用、困難、複雜情況、延誤和其他已知和未知的因素。

我們對MSK和MIT的付款義務可能會消耗我們的現金資源，或者可能導致我們產生債務義務或發行額外的股權證券來履行此類付款義務，這可能會對我們的財務狀況和運營結果產生不利影響。

根據MSK許可證，我們承諾資助科學研究，並在MSK開展某些臨牀試驗活動，直至2020年。隨着獲得許可的候選產品在臨牀開發和商業化過程中取得進展，某些里程碑式的付款將到期，我們將按慣例向MSK支付版税。

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目錄

我們批准的產品的商業銷售(如果有的話)。這些里程碑付款在達到MSK許可證中規定的相關臨牀、監管或基於銷售的里程碑後到期。某些臨牀和監管里程碑付款將在相關里程碑活動完成的較早日期或MSK許可證中指定的日期到期，無論里程碑活動是否已經實現。根據MSK許可證，可能到期的臨牀和監管里程碑總數分別為245萬美元和900萬美元。如果我們的特許產品達到一定的銷售額，而總銷售額可能達到20,000,000美元，那麼也會有基於銷售的里程碑到期。根據MSK CD33許可證，我們有義務為臨牀、監管和基於銷售的里程碑分別支付55萬美元、50萬美元和750萬美元的潛在款項。

此外，我們還承諾根據主數據服務協議(MDSA)和兩個獨立的核心設施服務協議(CFSA)收購MSK的某些人員和實驗室服務。我們還與MSK簽訂了由Investigator贊助的總體臨牀試驗協議(MCTA)，根據該協議，我們將在單獨的附錄中為MSK的某些臨牀試驗提供藥品和資金。此外，我們還與MSK簽訂了贊助研究協議(SRA)，根據該協議，我們同意向MSK支付費用，讓其在五年內開展與MSK許可下的知識產權相關的某些研究項目。SRA於2019年9月13日修訂，自修訂之日起五年到期。我們與MSK的放射化學和分子成像探針核心設備(RMIP)簽訂了製造協議，根據該協議，RMIP將完成與研究101相關的與131I-omburTamab相關的特定製造活動。我們仍對與GD2-GD3疫苗相關的任何潛在的MSK下游付款義務負責。這包括我們有義務向MSK支付總計140萬美元的開發里程碑款項和中等個位數的特許權使用費。

2020年4月，我們簽訂了SADA許可協議，該協議要求我們向MSK和麻省理工學院支付基於許可產品年淨銷售額或我們及其附屬公司和分被許可人提供許可服務的年淨銷售額的中到高個位數的特許權使用費。我們有義務每年支付最低40,000美元的版税，一旦專利頒發，從SADA許可證十週年開始的版税期限內，我們有義務增加到60,000美元。這些金額是不可退還的，但可以抵扣根據SADA許可證應支付的特許權使用費。根據SADA許可協議，我們還有義務向MSK和麻省理工學院支付某些臨牀、監管和基於銷售的里程碑付款。某些臨牀和監管里程碑付款將在相關里程碑活動完成的較早日期或SADA許可協議中指定的日期到期。根據SADA許可協議，可能到期的臨牀和監管里程碑付款總額分別為473萬美元和1812.5萬美元。此外，我們還有義務支付總計23,750,000美元的以銷售為基礎的里程碑付款，如果公司在SADA許可下實現了一定數量的特許產品銷售，這筆款項將到期。此外，對於MSK公司生產並由公司的一個分許可證持有人為公司銷售的每一個SADA結構，公司可以根據分許可證持有人實現的不同水平的累計淨銷售額，支付總額為60,000,000美元的以銷售為基礎的里程碑付款。根據SADA許可協議，我們還承諾在未來三年內根據一項贊助研究協議為MSK的科學研究提供高達150萬美元的資金。

這些款項可能數額巨大，為了履行我們對MSK和MIT的義務，如果它們被觸發，我們可能會使用現有的現金、產生債務或發行額外的股權證券，這可能會對我們的財務狀況和運營結果產生實質性的不利影響。

我們需要為我們的候選產品提供大量額外資金。如果我們不能為我們的候選產品獲得額外的資金，我們可能會被迫推遲、減少或取消我們的研究和藥物開發計劃或未來的商業化努力，我們的許可證和其他協議可能會被終止。

開發藥品，包括進行臨牀前研究和臨牀試驗，是一個非常耗時、昂貴和不確定的過程，需要數年時間才能完成。我們預計與我們正在進行的活動相關的費用將會增加，特別是當我們對我們的主要候選產品和其他候選產品進行臨牀試驗並尋求營銷批准的時候。此外，如果我們的任何候選產品獲得市場批准，我們預計將產生與產品銷售、營銷、製造和分銷相關的商業化費用，這可能是一筆可觀的費用，前提是此類銷售、營銷、製造和分銷符合以下條件：

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目錄

我們目前可能對任何此類產品候選產品負有任何合作者的責任。此外，我們預計隨着時間的推移，與上市公司運營相關的成本將會上升。因此，我們將需要獲得與我們持續運營相關的大量額外資金。如果我們不能在需要時或在有吸引力的條件下籌集足夠的額外資金，我們可能會被迫推遲、減少或取消我們的研究和藥物開發計劃或我們未來的商業化努力。

截至2020年9月30日，我們擁有1.313億美元的現金和現金等價物。除非我們成功推出候選產品，否則我們預計不會從產品銷售中獲得收入。只要我們獲得了對naxitamab或omburTamab的批准，我們將從FDA獲得每種批准產品的PRV，我們打算將這些產品貨幣化，並將潛在收益用於進一步的研發和其他操作計劃。我們預計naxitamab的產品將於2020年11月獲得批准。因此，我們預計我們的手頭現金和運營現金將足以為我們的運營提供資金，直至2022年第四季度。如果naxitamab或omburTamab未獲批准或審批出現重大延誤，我們可能需要完成某些旨在增強我們流動性狀況的行動，可能包括出售我們的股權證券、產生債務、與合作伙伴、贈款或其他資金來源簽訂許可或合作協議，或者被要求通過取消、推遲、縮減當前業務或暫停某些研發計劃和其他運營計劃來降低當前的支出速度。

然而，不斷變化的環境可能會導致我們增加支出的速度遠遠快於我們目前的預期，而且由於我們無法控制的情況，我們可能需要比目前預期的更多的錢。如果獲得批准，我們將需要額外的資金來進一步開發和商業化我們的候選產品，如果我們選擇以比目前預期更快的速度擴張，可能需要更早地籌集額外資金。

此外，我們不能確定是否會以可接受的條件獲得額外撥款，或者根本不能。我們沒有堅定的額外資本來源，如果我們不能籌集足夠的額外資本或以我們可以接受的條款籌集額外資本，我們可能不得不大幅推遲、縮減或停止我們候選產品的開發或商業化或其他研發計劃。如果我們無法履行協議規定的付款義務，我們的許可證和其他協議也可能被終止。我們可能被要求在比其他情況更可取的更早的階段為我們的候選產品尋找合作伙伴，或者以比其他條件更差的條款為我們的候選產品尋找合作伙伴，或者以不利的條款放棄或許可我們對我們的候選產品的權利，否則我們將尋求自己的開發或商業化。上述任何事件都可能嚴重損害我們的業務、前景、財務狀況和經營結果，並導致我們的普通股價格下跌。

籌集額外資本可能會稀釋我們的股東，限制我們的運營，或者要求我們以對我們不利的條款放棄對我們候選產品的權利。

我們預計，與我們計劃的業務相關的費用將會增加。在此之前，如果我們能夠從銷售我們的候選產品中獲得可觀的收入，如果獲得批准，我們預計將通過手頭現金、股票發行、債務融資、合作、戰略聯盟和/或許可安排來滿足我們的現金需求。如果我們通過出售股權或可轉換債務證券籌集額外資本，所有權權益將被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他優惠和反稀釋保護，這可能會對普通股股東的權利產生不利影響。此外，債務融資(如果可行)將導致固定支付義務，並可能涉及一些協議，其中包括限制我們採取具體行動的能力的限制性契約，如招致額外債務、進行資本支出或收購、限制我們進行許可交易、設立留置權、贖回股票或宣佈股息，這些都可能對我們開展業務的能力產生不利影響。此外，獲得融資可能需要我們管理層大量的時間和注意力，可能會將他們的注意力從日常活動中轉移出來，這可能會對我們管理層監督候選產品開發的能力產生不利影響。

如果我們通過與第三方的合作、戰略聯盟或許可安排籌集更多資金，我們可能不得不放棄與我們的知識產權、未來收入來源或任何一項有關的寶貴權利。

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目錄

我們未來的產品候選或授予許可的條款可能對我們不利。如果我們無法在需要時籌集額外資金，我們可能會被要求推遲、減少和/或取消我們的產品開發或未來的商業化努力，或者授予我們開發和營銷我們原本更願意自己開發和營銷的候選產品的權利。

如果我們從事未來的收購或戰略合作，這可能會增加我們的資本金要求，如果我們發行股權證券，就會稀釋我們的股東，導致我們產生債務或承擔或有負債，並使我們面臨其他風險。

我們可能會評估各種收購和戰略合作伙伴關係，包括許可或收購互補產品、知識產權、技術或業務。任何潛在的收購或戰略合作伙伴關係都可能帶來許多風險，包括：

●運營費用和現金需求增加；
●承擔額外債務或或有負債；
●發行我們的股權證券；
●吸收被收購公司的業務、知識產權和產品，包括與整合相關的困難；
●將我們管理層的注意力從我們現有的產品計劃和計劃上轉移，以尋求這樣的戰略合併或收購；
●關鍵員工的留住，關鍵人員的流失，以及我們維持關鍵業務關係能力的不確定性；
●與此類交易的另一方相關的風險和不確定性，包括該方及其現有產品或候選產品的前景和監管批准；以及
●我們無法從收購的技術和/或產品中獲得足夠的收入來實現我們的收購目標，甚至無法抵消相關的收購和維護成本。

此外，如果我們進行收購，我們可能會發行稀釋證券，承擔或產生債務，產生鉅額一次性費用，並收購可能導致重大未來攤銷費用的無形資產。此外，我們可能無法找到合適的收購機會，這可能會削弱我們發展或獲得對我們的業務發展可能非常重要的技術或產品的能力。

我們可能會擴展我們的資源，以追求特定的候選產品或適應症，而不是利用其他可能更有利可圖或成功可能性更大的候選產品或適應症。

我們打算將我們的努力和管理資源集中在特定的候選產品上，以及特定的適應症上，例如用於治療骨和/或骨髓中復發/難治性高風險神經母細胞瘤的納西他單抗(Naxitamab)。因此，我們可能會放棄或推遲尋找其他候選產品的商機，以獲得可能被證明具有更大商業潛力的其他適應症。我們的資源分配決策可能會導致我們無法利用可行的商業產品或有利可圖的市場機會。如果未能正確評估適應症的潛在候選產品，可能會導致將重點放在市場潛力較低的候選產品上，這可能會損害我們的業務和財務狀況。我們在當前和未來研發計劃以及特定適應症候選產品上的支出可能不會產生任何商業上可行的產品。如果我們沒有準確評估某一候選產品的商業潛力或目標市場，我們可能會通過合作、許可或其他版税安排將寶貴的權利讓給該候選產品。

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目錄

對我們來説，保留該候選產品或產品的獨家開發權和商業化權利更為有利。

我們預計我們的經營業績在未來一段時間內會出現波動，這可能會對我們的股票價格產生不利影響。.

我們的季度經營業績過去曾出現過波動，我們相信未來還會繼續如此。我們的經營業績可能會因未來任何商業努力的成功程度以及我們的運營費用因支出的時間和規模而變化的性質而波動。在未來的一個或多個時期，我們的經營業績可能會低於證券分析師和投資者的預期。在這種情況下，我們普通股的市場價格可能會下跌。

已經確定，我們在財務報告的內部控制方面存在重大缺陷。如果我們對這些重大弱點的補救措施沒有效果，或者如果我們在未來遇到更多的重大弱點，或者以其他方式未能維持有效的內部控制系統，我們可能無法準確或及時地報告我們的財務狀況或經營結果，這可能會對投資者對我們的信心產生不利影響，從而影響我們普通股的價值。

管理層對財務報告內部控制的有效性進行了初步評估。這項評估包括披露我們管理層在財務報告內部控制方面發現的重大弱點。“重大缺陷”是指財務報告的內部控制存在缺陷或缺陷的組合，使得我們的年度或中期合併財務報表的重大錯報有合理的可能性不能得到及時預防或發現。我們正在規劃和執行必要的活動，以彌補我們評估中發現的重大弱點。

關於對截至2019年12月31日和2018年12月31日的年度的財務報表的審計，現已確定我們缺乏足夠數量的訓練有素、具有適當會計知識、培訓和經驗的專業人員來：(A)設計和維持正式的會計政策、程序和對財務報表的公允列報的控制；(B)及時和準確地分析、記錄和披露覆雜的會計事項，包括基於股份的薪酬安排和許可證安排的會計；以及(C)設計和維持對賬户調節、日記帳分錄和財務報表的編制和審查的控制，包括

這些控制缺陷中的每一個都可能導致這些賬目或披露的錯誤陳述，從而導致我們的年度或中期綜合財務報表的重大錯誤陳述，而這些錯誤陳述不會被預防或發現，因此，我們確定這些控制缺陷構成重大弱點。

我們正在通過在2019年和2020年聘請更多的財務和會計專業人員來解決上述重大弱點，計劃通過加強職責分工、財務報告、財務流程和程序以及內部控制程序方面的監督和審查程序，幫助緩解我們在財務報告內部控制中發現的重大弱點，我們正在評估額外程序的實施情況，以解決這些重大弱點。我們正在設計和測試控制措施，以彌補我們年度評估中發現的控制漏洞。不能保證這些或其他措施將及時完全彌補上述重大弱點。此外，如果與合規相關的成本很高，我們的運營結果和財務狀況可能會受到實質性的不利影響。如果我們不能彌補重大弱點，或以其他方式保持對財務報告的有效內部控制，我們可能無法準確報告我們的財務結果，防止欺詐或及時提交我們的定期報告。如果我們對這些重大弱點的補救措施沒有效果，或者如果我們在未來遇到更多的重大弱點，或者以其他方式未能維持有效的內部控制系統，我們可能無法準確或及時地報告我們的財務狀況或經營結果，這可能會對投資者對我們的信心產生不利影響，從而影響我們普通股的價值。我們不能保證我們現有的所有重大弱點都已被發現，也不能保證我們將來不會發現更多的重大弱點。

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目錄

根據薩班斯-奧克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)第404(B)節，我們的獨立註冊會計師事務所將被要求正式證明我們對截至2020年12月31日的年度財務報告的內部控制的有效性。自2020年12月31日起，我們將不再是一家“新興成長型公司”，因為截至2020年6月30日，我們非關聯公司持有的普通股市值已超過7.00億美元。我們的獨立註冊會計師事務所可能會發布一份關於財務報告的內部控制的報告，如果我們的控制被確定為沒有有效地設計、實施或操作，則該報告是不利的。我們的補救措施可能無法使我們在未來的財務報告內部控制中避免重大缺陷。

如果我們未能成功建立適當的會計基礎設施，我們可能無法及時編制和披露我們的財務報表和其他要求披露的信息，或無法遵守現有或新的報告要求。任何未能準確和及時報告我們的財務業績的行為都可能導致制裁、訴訟、我們的股票從納斯達克全球精選市場退市或其他嚴重損害我們業務的不良後果。如果我們不能提供可靠的財務報告或防止欺詐，我們的業務和運營結果可能會受到損害，投資者可能會對我們報告的財務信息失去信心。如果上述任何一種情況發生，都可能對公眾對我們公司的看法產生負面影響，這可能會對我們的股價產生負面影響。

與產品開發和商業化相關的風險

我們的候選產品和相關技術是癌症治療的新方法，帶來了巨大的挑戰，我們創造產品收入的能力取決於我們的一個或多個領先候選產品的成功，這可能需要額外的臨牀測試，然後我們才能尋求監管部門的批准並開始商業銷售。

我們的候選產品和相關技術代表了癌症治療的新方法。因此，這些產品的開發和商業化給我們帶來了許多挑戰。我們目前沒有從任何產品的銷售中獲得任何收入，我們從未獲得過候選產品的營銷批准，我們可能永遠也無法開發出適銷對路的產品。我們創造產品收入的能力在很大程度上取決於我們是否有能力獲得監管部門對我們的一個或多個候選領先產品的批准併成功將其商業化，這將需要額外的臨牀和非臨牀開發、我們打算銷售這些產品的每個司法管轄區的監管審查和批准、大量投資、獲得足夠的商業製造能力以及重大的營銷努力，然後我們才能從產品銷售中獲得任何收入。我們不能確定我們的候選產品是否會在臨牀研究中取得成功，即使它們在臨牀研究中取得成功，也可能得不到監管部門的批准。

我們的候選產品(包括我們的主要候選產品)的成功將取決於以下幾個因素：

●成功並及時完成我們正在進行的臨牀試驗；
●啟動併成功招募患者，並及時完成額外的臨牀試驗；
●安全性、耐受性和有效性符合FDA或任何類似外國監管機構的上市審批要求；
●及時收到相關監管機構對我們的主導產品候選產品的營銷和報銷批准；
●我們未來合作者的表現(如果有的話)；
●向適用的監管機構作出任何必要的上市後審批承諾的程度；

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目錄

●與第三方原料、藥品供應商和製造商建立供應安排；
●與第三方製造商建立規模化生產安排，以獲得適當包裝以供銷售的成品；
●在美國和國際上獲得並維護專利保護、商業祕密保護和監管排他性；
●保護我們的知識產權組合中的權利，包括我們許可的知識產權；
●在任何營銷批准後成功啟動商業銷售，包括僱傭直銷隊伍和創建營銷活動；
●任何上市批准後持續可接受的安全狀況；
●醫生和患者、醫學界和第三方付款人的商業承兑；以及
●我們與其他療法競爭的能力。

我們無法完全控制其中的許多因素，包括臨牀開發和監管提交過程的某些方面，對我們知識產權的潛在威脅，以及任何未來合作者的製造、營銷、分銷和銷售努力。

此外，由於我們的領先候選產品是我們最先進的候選產品，而且我們的其他候選產品基於類似的技術，如果我們的領先候選產品遇到安全或功效問題、開發延遲、監管問題或其他問題，我們的開發計劃和業務可能會受到嚴重損害。此外，正在開發具有類似技術的產品的競爭對手可能會遇到產品問題，這可能會發現可能損害我們業務的問題。

我們沒有作為一家商業公司運營的經驗，任何經批准的產品的營銷和銷售都可能不成功或不如預期成功。

作為一家商業公司，我們沒有經驗，也沒有關於我們成功克服生物製藥行業藥物商業化公司遇到的許多風險和不確定性的能力的信息。要執行我們的業務計劃，除了成功營銷和銷售我們的候選產品(如果獲得批准)外，我們還需要成功：

●建立和維護我們與醫療保健提供者的關係，這些提供者將治療可能接受我們產品候選的患者；
●獲得適當的定價和報銷我們的候選產品;
●獲得監管部門對我們候選產品的開發和商業化的授權；
●發展和維護成功的戰略聯盟；
●準確預測對我們產品的需求，並擴大生產規模以滿足這一需求；以及
●在臨牀試驗、市場審批和商業化導致成本和費用增加的情況下，管理我們的支出。

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目錄

如果我們不能成功地實現這些目標，我們可能就不能成功地開發候選產品、籌集資金、擴大業務或繼續經營。.

任何未來批准的產品的商業成功，將取決於醫生、患者、第三方付款人和醫學界其他人對市場的接受程度。

任何未來批准的產品的商業成功，在一定程度上將取決於醫生、患者、第三方付款人和醫學界其他人的市場接受度。例如，目前的癌症治療方法，如手術、化療或放射治療，在醫學界已經很成熟，醫生可能會繼續依賴這些治療方法。如果未來批准的任何產品沒有達到足夠的接受度，我們可能不會從藥品銷售中獲得可觀的收入，我們也可能無法盈利。市場對任何未來產品的接受程度，如果被批准用於商業銷售，將取決於多個因素，包括：

●產品的有效性和安全性；
●制定安全使用我們產品的流程，包括對所有接受該產品的患者進行長期隨訪；
●與競爭性療法相比，該產品的潛在優勢；
●任何副作用的流行率和嚴重程度；
●根據醫生治療指南，該產品是否被指定為一線、二線或三線治療；
●我們或任何潛在合作伙伴以具有競爭力的價格提供產品銷售的能力；
●與替代療法相比，該產品的便利性和易用性；
●目標患者人羣嘗試該產品的意願，以及醫生開該產品處方的意願；
●限制或警告，包括產品經批准的標籤中包含的分發或使用限制；
●強大的銷售、營銷和分銷支持能力；
●產品目標適應症護理標準的變化；
●政府支付者、管理醫療計劃和其他第三方支付者的可獲得性和承保金額以及報銷金額；以及
●競爭對手在市場上推出競爭性產品和採取其他行動的時機。

我們最近才成立了營銷和銷售機構，在生物製藥產品的營銷和銷售方面經驗有限。除非我們能夠保持和擴大我們的銷售和營銷能力，或者與第三方簽訂協議銷售和營銷這些批准的產品，否則我們可能無法成功地將任何未來批准的產品商業化。

我們最近才成立了營銷和銷售機構，在生物製藥產品的營銷和銷售方面經驗有限。我們目前不是戰略合作的一方，該戰略合作使我們能夠在銷售或營銷藥品時獲得合作者的資源。在任何未來都能取得商業上的成功

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目錄

我們必須成功地維持和擴大我們的銷售和營銷組織，或者將這些職能外包給戰略合作伙伴和其他第三方。我們已經在美國建立了自己的專注、專業化的銷售和營銷組織。我們目前正在探索在美國以外的市場有選擇地建立合作伙伴關係，以支持我們的候選產品商業化，我們獲得了營銷批准，並可以利用這些能力進行商業化，我們目前正在啟動在歐洲建立自己的銷售能力的進程。

進一步建立我們自己的直銷和營銷能力，以及與第三方達成提供這些服務的安排，都存在風險。例如，招聘和培訓哪怕是一支小規模的銷售隊伍也可能既昂貴又耗時，並可能推遲候選產品的任何商業發佈。如果我們招募銷售隊伍並建立營銷能力的候選產品的商業發佈因任何原因而延遲或沒有發生，我們將過早或不必要地招致這些商業化費用。這可能代價高昂，如果我們不能留住或重新定位我們的銷售和營銷人員，我們的投資將會損失。

在獲得任何監管批准以獲得市場認可後，可能會阻礙我們將我們的藥物自行商業化的因素包括：

●我們無法招聘和留住足夠數量的有效銷售和營銷人員；
●我們無法籌集到維持和發展商業化基礎設施所需的資金；
●銷售人員無法接觸醫生或説服足夠數量的醫生開出任何未來批准的產品，特別是考慮到目前面對面接觸醫療機構和人員的機會減少，以及新冠肺炎對醫療系統和社區造成的其他重大幹擾；
●缺乏銷售人員提供的補充藥物，這可能會使我們相對於擁有更廣泛藥品系列的公司處於競爭劣勢；
●與創建獨立的銷售和營銷組織相關的不可預見的成本和費用；以及
●無法從第三方付款人和政府機構獲得足夠的保險和補償。

如果我們與第三方達成銷售和營銷服務的安排，我們銷售藥品的收入或這些收入對我們的盈利能力可能會低於我們營銷和銷售我們自己開發的任何藥物的情況。此外，我們可能無法成功地與第三方達成銷售和營銷我們的候選產品的安排，或者可能無法以對我們有利的條款這樣做。我們很可能對這些第三方几乎沒有控制權，他們中的任何一方都可能無法投入必要的資源和注意力來有效地銷售和營銷我們的藥品。如果我們不能成功地保持和擴大我們的銷售和營銷能力，無論是我們自己還是與第三方合作，我們都可能無法成功地將我們獲得營銷批准的任何候選產品商業化。如果我們不能及時有效地部署我們的銷售組織或分銷戰略，如果我們的候選產品獲得批准，其商業化可能會被推遲，這將對我們創造產品收入的能力產生負面影響。

我們面臨着來自其他生物技術和製藥公司的激烈競爭，如果我們不能有效競爭，我們的經營業績將受到影響。

生物製藥行業，特別是開發基於抗體的產品的市場，以激烈的競爭和快速的創新為特徵。我們的競爭對手或許能夠開發出其他化合物或

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目錄

能夠達到類似或更好效果的藥物。我們的實際和潛在競爭對手包括大型跨國製藥公司、老牌生物技術公司、專業製藥公司、大學和其他研究機構。我們的許多競爭對手擁有更多的財務、技術和其他資源，例如更多的研發人員和經驗豐富的營銷和製造組織，以及成熟的銷售隊伍。規模較小或處於早期階段的公司也可能被證明是重要的競爭對手，特別是通過與大型老牌公司的合作安排。生物技術和製藥行業的合併和收購可能會導致更多的資源集中在我們的競爭對手身上。由於技術的商業適用性的進步和投資這些行業的更多資本，競爭可能會進一步加劇。我們的競爭對手，無論是單獨或與合作伙伴合作，都可能在獨家基礎上成功開發、收購或授權比我們的候選產品更有效、更安全、更容易商業化或成本更低的藥物或生物產品，或者可能開發我們可能需要的專有技術或獲得專利保護，以使我們的候選產品和相關技術商業化和發展。

具體地説，MacroGenics，Inc.和第一三共株式會社(Daiichi Sankyo Co.)正在開發針對B7-H3的抗體。聯合治療公司已經將抗GD2抗體Unituxin(Dinutuximab)在美國商業化，並宣佈計劃尋求將Unituxin與伊立替康和替莫唑胺結合使用的標籤擴展，用於治療患有R/R NB的兒科患者。此外，如果獲得批准，naxitamab可能面臨來自dinutuximab beta的競爭，dinutuximab beta是ApeIron Biologics AG或ApeIron開發的一種類似於GD2的抗體產品，2017年5月在歐洲獲得批准，用於治療高危NB和R/R NB。2016年10月，EUSA製藥(英國)有限公司(簡稱EUSA)宣佈，它已經獲得了dinutuximab beta的全球商業化權利，該藥目前正以Qarziba的名義商業化®在歐洲。EUSA此前曾宣佈，計劃於2020年在美國R/R NB申請註冊dinutuximab beta。2020年1月，EUSA和百年基因有限公司宣佈達成獨家合作，將Qarziba®在中國大陸商業化。

即使我們的產品獲得批准，我們也可能不是第一個進入市場的候選產品，這可能會影響我們產品的價格或需求。此外，我們競爭對手產品的供應和價格可能會限制我們對產品的需求和價格。如果價格競爭或醫生不願從現有治療方法轉向我們的產品，或者如果醫生改用其他新藥或生物製品或選擇將我們的產品保留為在有限情況下使用，我們可能無法執行我們的業務計劃。此外，競爭對手可以獲得FDA對該競爭對手產品的孤立產品獨家經營權。如果該競爭對手的產品被確定為與我們的候選產品之一相同的產品，這可能會阻止我們在七年內獲得FDA對相同適應症的候選產品的批准，除非在有限的情況下。

我們候選產品的市場機會可能僅限於那些沒有資格接受或未能通過先前治療的患者，而且可能很小。如果我們在臨牀試驗中招募患者遇到困難，我們的臨牀開發活動可能會被推遲或受到其他不利影響。此外，我們候選產品的市場機會可能比我們預期的要小。

我們目前的目標患者羣體是基於我們對候選產品可能解決的某些類型癌症的發病率或流行率的信念和估計，這些估計來自各種來源，包括科學文獻、診所調查、患者基礎或市場研究。我們候選產品的全部潛在市場機會最終將取決於我們當前和未來銷售的這些適應症產品的最終標籤中包含的診斷標準、醫學界和患者准入的接受度、藥品定價和報銷。我們的目標商業市場和其他地方的患者數量可能會低於預期，患者可能無法接受我們的藥物治療，或者新患者可能變得越來越難以識別或接觸到，所有這些都將對我們的運營結果和業務產生不利影響。

即使我們的候選產品獲得了相當大的市場份額，因為潛在的目標人羣很少，如果沒有獲得監管部門對更多和更廣泛適應症的批准，包括將我們的候選產品(如果獲得批准)用於一線和三線治療，我們可能永遠不會實現盈利。

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目錄

我們預計最初將尋求批准我們的一些候選產品作為二線或三線療法，用於治療其他批准療法失敗的患者。隨後，對於那些被證明有足夠益處的候選產品(如果有的話)，我們希望尋求批准作為二線療法和潛在的一線療法，但不能保證我們的候選產品即使被批准用於三線療法，也會被批准用於二線或一線療法。此外，在獲得二線或一線治療的批准之前，我們可能不得不進行額外的臨牀試驗。臨牀試驗能否按照他們的方案及時完成，除其他因素外，還取決於我們能否招募足夠數量的患者留在試驗中，直到試驗結束。由於各種原因，我們在臨牀試驗中招募患者時可能會遇到困難，包括：

●患者羣體的大小和性質；
●方案中規定的患者資格標準；
●分析試驗主要終點所需的研究總體規模；
●患者與試驗地點的距離；
●試驗的設計；
●我們有能力招聘具有適當能力和經驗的臨牀試驗研究人員；
●類似療法或其他新療法的競爭性臨牀試驗，不涉及我們的候選產品和/或相關技術；
●臨牀醫生和患者對正在研究的候選產品相對於其他現有療法的潛在優勢和副作用的看法，包括可能被批准用於我們正在調查的適應症的任何新藥或療法；
●我們取得和維持病人同意的能力；以及
●參加臨牀試驗的患者無法完成臨牀試驗的風險。

此外，我們的臨牀試驗將與其他臨牀試驗爭奪與我們的候選產品在同一治療領域的產品，這一競爭將減少我們可獲得的患者的數量和類型，因為一些可能選擇參加我們的試驗的患者可能會選擇參加由我們的競爭對手進行的試驗。我們預計，我們的一些臨牀試驗將在我們的一些競爭對手使用的相同臨牀試驗地點進行，這將減少我們在這些臨牀試驗地點進行臨牀試驗的患者數量。此外，由於我們的候選產品與更常用的癌症治療方法不同，潛在的患者和他們的醫生可能傾向於只使用常規療法，如化療和放療，而不是招募患者參加未來的任何臨牀試驗。

即使我們能夠在我們的臨牀試驗中招募足夠數量的患者，患者招募的延遲也可能導致成本增加，或者可能影響計劃的臨牀試驗的時間或結果，這可能會阻止這些試驗的完成，並對我們在獲得批准後推進候選產品的開發、提交監管文件、獲得市場批准以及推遲推出我們的產品的能力產生不利影響。

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目錄

藥物開發是一個漫長而昂貴的過程，結果不確定。如果我們候選產品的臨牀試驗不能證明令監管機構滿意的安全性和有效性，或者沒有產生積極的結果，我們可能會產生額外的成本，延遲完成或最終無法完成我們候選產品的開發，或者無法獲得上市批准。我們的臨牀試驗可能會遇到很大的延誤，或者可能無法在我們預期的時間表上進行試驗。

在獲得監管部門批准銷售我們的候選產品之前，我們必須完成臨牀前開發，然後進行廣泛的臨牀試驗，以證明我們候選產品的安全性和有效性。臨牀測試費用昂貴，難以設計和實施，可能需要數年時間才能完成，而且結果還不確定。一個或多個臨牀試驗的失敗可能發生在測試的任何階段。臨牀前研究和早期臨牀試驗的結果可能不能預測後續臨牀試驗的成功，臨牀試驗的中期結果，如我們正在進行的主要候選產品的臨牀試驗結果，不一定能預測最終結果。此外，臨牀前和臨牀數據往往容易受到不同解釋和分析的影響，許多公司認為他們的候選產品在臨牀前研究和臨牀試驗中表現令人滿意，但他們的藥物仍未能獲得上市批准。

我們不能保證任何臨牀研究會按計劃進行或如期完成(如果有的話)。此外，我們不能確定將來是否能夠為我們的任何候選產品提交IND，我們也不能確定提交IND是否會導致FDA允許臨牀試驗開始。此外，即使這些臨牀研究開始，也可能出現可能暫停或終止此類臨牀試驗的問題。一項或多項臨牀研究的失敗可能發生在測試的任何階段，我們未來的臨牀研究可能不會成功。

我們的候選產品可能會導致嚴重的不良事件或SAE、不良副作用或具有其他特性，可能會阻止其臨牀開發、阻止、延遲或導致其監管批准被撤回、限制其商業潛力或導致重大負面後果，包括患者死亡或導致監管當局要求標籤聲明(如方框警告)。即使在獲得批准後，如果我們或其他人後來發現該藥物沒有之前認為的那麼有效，或者引起了之前沒有發現的不良副作用，我們或任何潛在的未來合作者銷售該藥物的能力可能會受到影響。

與大多數生物藥物產品一樣，使用我們的候選產品可能會導致不良副作用或不良事件，其嚴重程度從輕微反應到死亡，頻率從罕見到普遍不等。我們的候選產品引起的不良副作用或不可接受的毒性可能會導致我們或監管機構中斷、推遲或停止臨牀試驗。

與治療相關的不良副作用或不良事件也可能影響患者招募或受試者完成試驗的能力，或者可能導致潛在的產品責任索賠。此外，治療醫務人員可能沒有適當或及時地意識到或管理這些副作用，特別是在與我們合作的研究機構之外。我們希望對使用我們的產品和候選產品的醫務人員進行教育和培訓，以瞭解他們的副作用情況，無論是在我們計劃的臨牀試驗中，還是在任何候選產品的商業化(如果獲得批准)之後都是如此。在認識或管理我們的產品或候選產品的潛在副作用方面培訓不足，可能會導致患者的不良反應，包括死亡。這些情況中的任何一種都可能對我們的業務、財務狀況和前景造成實質性的不利影響。

我們的產品日期造成的不良副作用可能會限制該候選產品的商業形象，或導致嚴重的負面後果，如更嚴格的標籤或其他限制或限制。

我們候選產品的臨牀試驗必須在已同意進入臨牀試驗的仔細定義的患者子集中進行。因此，我們的臨牀試驗或任何潛在的未來合作伙伴的臨牀試驗都有可能表明候選產品的明顯正面效果大於實際正面效果(如果有的話)，或者無法識別不良副作用。如果我們的一個或多個候選產品獲得上市批准，而我們或其他人發現該藥物的效果不如之前認為的或導致的

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目錄

如果出現以前未發現的不良副作用，包括在建議或要求使用我們產品接受治療的患者的任何長期隨訪觀察期內，可能會導致一些潛在的重大負面後果，包括：

●監管部門可以撤銷對該產品的審批或者扣押該產品；
●我們或任何未來的合作者可能被要求召回該產品，改變給患者服用該產品的方式，或進行額外的臨牀試驗；
●可對特定產品的營銷或製造工藝施加額外限制；
●監管部門可以縮小使用範圍，或要求在標籤上附加警告，如“黑匣子”警告或禁忌症，或實施分銷或使用限制；
●我們或任何未來的合作者可能被要求創建風險評估和緩解策略(REMS)，其中可能包括概述此類副作用風險並分發給患者的藥物指南、醫療保健提供者的溝通計劃和/或確保安全使用的其他要素；
●我們或任何未來的合作者可能會受到罰款、禁令或民事或刑事處罰；
●我們或任何未來的合作者可能會被起訴，並對給患者造成的傷害承擔責任；
●該藥物的競爭力可能會減弱；以及
●我們的聲譽可能會受損。

如果獲得批准，上述任何一項都可能阻止我們實現或保持對特定候選產品的市場接受度，並可能嚴重損害我們的業務、經營業績和前景，並可能對我們的財務狀況、經營業績、籌集額外融資的能力或我們普通股的市場價格產生不利影響。

臨牀前研究和早期臨牀試驗的結果可能不能預測後續臨牀試驗的成功，臨牀試驗的中期結果不一定能預測最終結果，我們的臨牀試驗結果可能不符合FDA或類似的外國監管機構的要求，如果我們的一個或多個候選主要產品的臨牀試驗出現不良安全性問題、臨牀擱置或其他不良發現，此類事件可能會對我們的候選主要產品的其他臨牀試驗產生不利影響。

臨牀前研究和早期臨牀試驗的成功並不意味着未來更大規模的註冊臨牀試驗將會成功，因為後期臨牀試驗中的候選產品可能無法證明足夠的安全性和有效性，令FDA和非美國監管機構滿意，儘管已經通過臨牀前研究和早期臨牀試驗取得了進展。在臨牀前研究和早期臨牀試驗中顯示出有希望的結果的候選產品在隨後的臨牀試驗中仍可能遭受重大挫折。此外，臨牀前研究和早期臨牀試驗的結果可能不能預測更大規模的後期臨牀試驗的成功。

我們可能會不時發佈或報告臨牀試驗的中期或初步數據。我們可能進行的臨牀試驗的中期或初步數據可能不能代表試驗的最終結果，並可能面臨這樣的風險，即隨着患者登記的繼續和更多患者數據的出現，一個或多個臨牀結果可能會發生實質性變化。臨時數據或初步數據仍須遵守審計和核查程序，這可能導致最終數據與臨時數據或初步數據有很大不同。因此，臨時或

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目錄

在最終數據可用之前，應謹慎查看初步數據。此外，臨牀試驗的設計可以決定其結果是否支持藥物的批准，而臨牀試驗設計中的缺陷可能在臨牀試驗進展良好之前不會變得明顯。我們可能無法設計和進行臨牀試驗來支持上市審批。此外，如果我們的候選產品被發現不安全或缺乏療效，我們將無法獲得它們的上市批准，我們的業務將受到損害。製藥行業的許多公司，包括那些擁有比我們更多的資源和經驗的公司，在高級臨牀試驗方面遭遇了重大挫折，即使在臨牀前研究和早期臨牀試驗中取得了令人振奮的結果。

在某些情況下，由於許多因素，同一候選產品的不同臨牀試驗之間的安全性和有效性結果可能存在顯著差異，這些因素包括試驗方案的變化、患者羣體的大小和類型的差異、給藥方案和其他試驗方案的差異和遵守情況以及臨牀試驗參與者之間的退出率。

我們不知道我們可能進行的任何臨牀試驗是否會顯示出一致或足夠的有效性和安全性，足以獲得市場批准，將我們的候選產品推向市場。我們目前正在對我們的主要候選產品進行多項臨牀試驗。如果我們的一個或多個候選主導產品臨牀試驗出現不良安全性問題、臨牀擱置或其他不良發現，此類事件可能會對我們候選主導產品的其他臨牀試驗產生不利影響。

此外，我們已經啟動了研究201和研究101，這些研究構成了我們分別提交和計劃用於naxitamab和omburTamab的BLAS的主要基礎，以分別與研究12-230和研究03-133建立研究人羣和藥代動力學分析的可比性，並滿足FDA的驗證性研究和上市後要求。如果這些研究的結果不能證明可比性，令FDA和其他可比監管機構滿意，這可能會導致審批過程的延誤。

此外，即使我們的候選產品在第三階段臨牀試驗或其他關鍵試驗中達到了主要終點，也可能不會獲得批准。FDA或非美國監管機構可能不同意我們的試驗設計以及我們對臨牀前研究和臨牀試驗數據的解釋，或者得出結論認為我們沒有足夠的生產控制或質量體系。此外，這些監管機構中的任何一個都可以改變對候選產品的批准要求，即使在審查並提供了關於可能導致FDA或其他監管機構批准的關鍵臨牀試驗方案的評論或建議之後也是如此。此外，這些監管機構中的任何一個也可以批准比我們要求的更少或更有限的適應症的候選產品，或者可能根據昂貴的上市後臨牀試驗的表現而批准。FDA或其他非美國監管機構可能不會批准我們認為對我們的候選產品成功商業化是必要或可取的標籤聲明。

在獲得目標適應症候選產品商業化銷售的市場批准之前，我們必須用在臨牀前研究和嚴格控制的臨牀研究中收集的大量證據證明該候選產品用於該目標適應症是安全有效的，並使FDA滿意地在美國獲得批准。不能保證FDA或非美國監管機構會認為我們未來的臨牀試驗足以作為批准我們的一種候選產品用於任何適應症的基礎。FDA和非美國監管機構在評估我們的臨牀試驗結果以及確定結果是否證明候選產品安全有效方面擁有廣泛的自由裁量權。

如果我們被要求對候選產品進行比批准前預期更多的臨牀試驗，我們將需要大量額外資金，而且不能保證任何此類額外臨牀試驗的結果足以獲得批准。

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目錄

生物製藥產品的研發本身就存在風險。我們可能不會成功地創造一條候選產品的渠道，並開發出商業上成功的產品。如果我們不能開發更多的候選產品，我們的商業機會將是有限的。

我們已獲得許可的候選產品和相關技術尚未、也可能永遠不會導致獲得批准或商業成功的產品。即使我們成功地繼續建立我們的管道，獲得監管部門的批准並將我們的候選產品商業化，除了現金和現金等價物之外，還需要大量的額外資金，而且容易出現醫療產品開發固有的失敗風險。對生物製藥產品開發的投資涉及重大風險，即任何潛在的候選產品將無法證明足夠的療效或可接受的安全性，無法獲得監管部門的批准，和/或無法在商業上可行。我們不能向您保證我們將能夠在開發過程中成功推進這些額外的候選產品中的任何一個。我們的研究計劃最初可能在確定潛在候選產品方面表現出希望，但由於許多原因未能產生用於臨牀開發或商業化的候選產品，包括以下原因：

●我們可能無法成功確定更多的候選產品；
●我們可能無法集中足夠的資源來獲得或發現更多的候選產品；
●我們的候選產品可能在臨牀前或臨牀測試中不會成功；
●進一步研究表明，候選產品可能具有有害副作用或其他特徵，表明其不太可能有效或不符合適用的監管標準；
●競爭對手可能會開發替代產品，使我們的候選產品過時或吸引力下降；
●儘管如此，我們開發的候選產品仍可能受到第三方專利或其他專有權的保護；
●候選產品的市場可能會發生變化，因此該候選產品的繼續開發不再合理；
●候選產品可能無法以可接受的成本進行商業批量生產，或者根本無法生產；以及
●如果適用，候選產品可能不會被患者、醫學界或第三方付款人接受為安全有效。

如果發生上述任何事件，我們可能會被迫放棄為一個或多個計劃所做的開發工作，或者我們可能無法識別、發現、開發或商業化其他候選產品，這將對我們的業務產生重大不利影響，並可能導致我們停止運營。即使我們獲得FDA、EMA或其他監管機構的批准，將我們的候選產品推向市場，無論是用於治療癌症或其他疾病，也不能向您保證任何此類候選產品將成功商業化、被市場廣泛接受或比其他商業替代產品更有效。

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目錄

與我們在國際上經營業務相關的各種風險可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。

我們計劃尋求美國以外的監管機構批准我們的候選產品，因此，我們預計我們以及這些司法管轄區內的任何潛在合作伙伴都將面臨與在國外運營相關的額外風險，包括：

●國外不同的監管要求；
●關税、貿易壁壘、價格和外匯管制以及其他監管要求的意外變化；
●經濟疲軟，包括通貨膨脹，或特別是外國經濟體和市場的政治不穩定；
●在國外居住或旅行的員工遵守税收、就業、移民和勞動法；
●外國税，包括預扣工資税；
●外匯波動，可能導致營業費用增加，收入減少，以及在另一國開展業務的其他義務；
●海外業務人員配備和管理困難；
●在勞工騷亂比美國更普遍的國家，勞動力的不確定性；
●根據1977年《反海外腐敗法》(FCPA)、外國資產控制辦公室(OFAC)、《銀行保密法》及其實施條例或類似外國法律所要求的反洗錢計劃可能承擔的責任；
●挑戰執行我們的合同和知識產權，特別是在那些不像美國那樣尊重和保護知識產權的外國；
●因任何影響國外原材料供應或製造能力的事件而造成的生產短缺；以及
●地緣政治行動(包括戰爭和恐怖主義)造成的商業中斷。

與我們計劃的國際業務相關的這些風險和其他風險可能會對我們獲得或維持盈利業務的能力產生重大不利影響。

我們已經與MSK達成了幾項對我們的業務非常重要的協議。我們也可能在未來形成或尋求其他合作或戰略聯盟，或簽訂額外的許可安排，但可能不會意識到此類合作或戰略聯盟的好處。如果我們無法進行未來的合作，或者這樣的合作不成功，我們的業務可能會受到不利影響。

我們目前與MSK有幾項重要的協議，我們可能會組成或尋求戰略聯盟，創建合資企業或合作，或與第三方達成額外的許可安排，我們相信這些協議將補充或加強我們關於候選產品和未來可能開發的任何候選產品的開發和商業化努力。這些關係中的任何一種都可能要求我們產生其他費用，增加我們的近期和長期支出，發行稀釋現有股東的證券，或者擾亂我們的管理和業務。此外，我們在尋求適當的戰略選擇方面面臨着激烈的競爭。

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目錄

合作伙伴和談判過程既耗時又複雜。此外，我們為我們的候選產品建立戰略合作伙伴關係或其他替代安排的努力可能不會成功，因為它們可能被認為處於協作努力的開發階段太早，第三方可能不認為我們的候選產品具有展示安全性和有效性所需的潛力，或者因為商業潛力難以預測。

此外，與第三方的安排，如我們與MSK的安排，或我們未來可能與我們的候選產品達成的任何合作，都會受到許多風險的影響，包括以下風險：

●這樣的第三方或任何潛在的未來合作者在確定他們將應用於協作的努力和資源方面可能有很大的自由裁量權；
●此類第三方或任何潛在的未來合作伙伴可能不會對我們的候選產品進行開發和商業化，或者可能會基於臨牀試驗結果、因收購競爭產品而導致其戰略重點的變化、資金的可用性或其他外部因素(例如轉移資源或創造競爭優先權的業務合併)而選擇不繼續或續訂開發或商業化計劃；
●該第三方或者未來任何潛在的合作者可以推遲臨牀試驗，為臨牀試驗提供資金不足，停止臨牀試驗，放棄候選產品，重複或進行新的臨牀試驗，或者要求新配方的候選產品進行臨牀試驗；
●這些第三方或任何潛在的未來合作伙伴可以獨立開發或與第三方開發直接或間接與我們的產品或候選產品競爭的產品；
●通過此類安排或與我們的任何潛在未來合作發現的候選產品可能會被該第三方或任何潛在的未來合作伙伴視為與他們自己的候選產品或產品競爭，這可能會導致該第三方或合作伙伴停止為我們候選產品的商業化投入資源；
●對一個或多個產品擁有營銷和分銷權利的第三方或任何潛在的未來合作伙伴可能沒有投入足夠的資源用於其營銷和分銷；
●此類第三方或任何潛在的未來合作者可能無法正確維護或捍衞我們的知識產權，或可能以某種方式使用我們的知識產權或專有信息，從而導致實際或威脅的訴訟，從而危及我們的知識產權或專有信息或使我們承擔潛在責任；
●我們與該第三方或任何潛在的未來合作伙伴之間可能會發生糾紛，導致我們候選產品的研究、開發或商業化的延遲或終止，或者導致代價高昂的訴訟或仲裁，從而分散管理層的注意力和資源；
●這些第三方或任何潛在的未來合作者可能侵犯第三方的知識產權，這可能使我們面臨訴訟和潛在的責任；
●此類安排或任何潛在的未來合作可能會被終止，如果終止，可能會導致需要額外的資金來進一步開發適用的候選產品或將其商業化；以及

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目錄

●這些第三方或任何潛在的未來合作伙伴可能擁有或共同擁有我們通過與他們合作而產生的產品的知識產權，在這種情況下，我們沒有將此類知識產權商業化的獨家權利。

因此，如果我們無法維持目前的安排或達成並維持未來的安排和合作，或者此類安排或合作不成功，我們的業務可能會受到不利影響。如果我們達成某些安排或合作協議和戰略合作伙伴關係，或許可我們的產品或業務，如果我們不能成功地將它們與我們現有的業務和公司文化相結合，我們可能無法實現此類交易的好處，這可能會推遲我們的時間表或以其他方式對我們的業務產生不利影響。我們也不能確定，在戰略交易或許可證之後，我們是否會實現證明這筆交易合理的收入或具體淨利潤。與我們的候選產品相關的任何新合作或戰略合作協議的任何延遲都可能推遲我們的候選產品在某些地區的開發和商業化，這將損害我們的業務前景、財務狀況和運營結果。

如果我們或第三方，如合同研究組織或CRO，或合同製造組織，或CMO，以造成傷害或違反適用法律的方式使用危險和生物材料，我們可能要承擔損害賠償責任。

我們的研發活動可能涉及我們或第三方(如CRO和CMO)對潛在危險物質(包括化學和生物材料)的控制使用。使用碘-131、碘-124和Lu-177標記的抗體治療涉及暴露於貝塔射線輻射的固有風險，這可能改變或損害人體內的健康細胞。我們和此類第三方在使用、製造、儲存、搬運和處置醫療和危險材料時，必須遵守美國和歐洲的聯邦、州和當地法律法規。儘管我們相信我們和此類第三方使用、處理、儲存和處置這些材料的程序符合法律規定的標準，但我們不能完全消除醫療或危險材料造成污染或傷害的風險。由於任何此類污染或傷害，我們可能會承擔責任，或者地方、城市、州或聯邦當局可能會限制這些材料的使用並中斷我們的業務運營。一旦發生事故，我們可能會承擔損害賠償責任或罰款，責任可能超出我們的資源範圍。遵守適用的環境法律法規代價高昂，當前或未來的環境法規可能會損害我們的研發和生產努力，從而損害我們的業務、前景、財務狀況或運營結果。我們目前對我們使用的危險材料造成的傷害保持保險範圍；但是，未來的索賠可能會超過我們的保險金額。此外，我們沒有為污染清理和移除投保。目前，遵守聯邦、州、地方和外國環境法規的成本並不高，主要是垃圾處理費用。然而, 它們可能會變得昂貴，當前或未來的環境法律或法規可能會損害我們的研究、開發、生產和商業化努力。

我們的內部計算機系統，或我們的第三方研究機構合作者、CRO、CMO、其他承包商或顧問使用的系統，可能會出現故障或遭遇安全漏洞。

儘管實施了安全措施，我們的內部計算機系統以及我們目前和未來的CRO、CMO、其他承包商和顧問的計算機系統仍容易受到計算機病毒、網絡攻擊、惡意入侵、崩潰或其他重大破壞和未經授權訪問的破壞。儘管據我們所知，到目前為止，我們還沒有經歷過任何這樣的重大系統故障或安全漏洞，但如果發生這樣的事件並導致我們的運營中斷，可能會導致我們的開發計劃和業務運營的實質性中斷。例如，已完成或未來臨牀試驗的臨牀試驗數據丟失可能會導致我們的監管審批工作延遲，並顯著增加我們恢復或複製數據的成本。同樣，我們依賴我們的第三方研究機構合作者對我們的候選產品進行研究和開發，並依靠其他第三方生產我們的候選產品並進行臨牀試驗，而與他們的計算機系統相關的類似事件也可能對我們的業務產生重大不利影響。任何中斷或安全漏洞將導致我們的數據或應用程序丟失或損壞，或不適當地披露

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目錄

如果存在機密或專有信息，我們可能會承擔責任，我們候選產品的進一步開發和商業化可能會被推遲。

業務中斷可能會嚴重損害我們未來的收入和財務狀況，並增加我們的成本和支出。

我們的業務以及我們的第三方研究機構合作者、CRO、CMO、供應商、其他承包商和顧問的業務可能會受到地震、電力短缺、電信故障、缺水、洪水、颶風、颱風、火災、極端天氣條件、醫療流行病、恐怖活動、其他自然災害或人為災害或業務中斷(我們主要是自我保險)以及其他嚴重危險或全球健康危機的影響，如埃博拉疫情或全球新冠肺炎疫情，或其他實際或威脅到的流行病。如果在我們運營或計劃銷售產品的國家爆發和傳播傳染病或病毒，如果獲得批准，可能會對我們的運營和財務業績產生不利影響。此外，我們依賴我們的第三方研究機構合作者對我們的候選產品進行研究和開發，他們可能會受到政府關門或撤資的影響。任何這些業務中斷的發生都可能嚴重損害我們的運營和財務狀況，並增加我們的成本和費用。我們依賴第三方製造商來生產和加工我們的候選產品。如果這些供應商的運營受到人為或自然災害或其他業務中斷的影響，我們獲得候選產品的臨牀供應的能力可能會受到幹擾。由於火災、自然災害、斷電、通信故障、未經授權進入或其他事件對我們的第三方合作伙伴(包括MSK、公司、開發或研究設施)造成的損壞或長時間中斷，可能會導致我們停止或推遲部分或全部候選產品的開發。雖然我們打算維持這些設施的財產損失和業務中斷保險。, 在這種情況下，我們的保險可能無法賠償所有損失，我們的業務可能會因這種延誤和中斷而受到嚴重損害。任何流行病、大流行或其他全球健康危機對我們的業務、財務狀況和運營結果的最終影響程度，將取決於高度不確定和無法預測的未來事態發展，包括可能出現的有關此類流行病、大流行或其他全球健康危機的持續時間和嚴重程度的新信息，為遏制或防止其進一步蔓延而採取的行動，以及在遏制蔓延後全球經濟復甦的速度。

我們的正常業務運營可能會受到全球新冠肺炎疫情的不利影響。新冠肺炎和未來任何高度傳染性或傳染性疾病的爆發，都可能對我們的運營產生實質性的不利影響，並對我們的財務狀況產生實質性影響。此外，新冠肺炎疫情的蔓延已經嚴重擾亂了美國和全球經濟和金融市場，並可能造成廣泛的業務連續性問題，其規模和持續時間尚不清楚。

我們很容易受到高傳染性或傳染性疾病的大範圍爆發的影響，比如2020年3月被世界衞生組織宣佈為大流行的新冠肺炎疫情。除了上述有關全球衞生危機的風險因素中提到的各種影響外，新冠肺炎疫情以及為遏制或緩解這一流行病而採取的預防措施已經並將繼續導致全球各地區的企業減速或關閉，以及全球供應鏈和商業運營的中斷。為幫助限制新冠肺炎的傳播而採取的行動，如一般公共衞生法令或其他限制商務活動和旅行、避免大型集會或自我隔離的政府命令，已經並可能繼續影響我們照常開展業務的能力，包括我們的一些業務暫停、材料短缺、與運營變化相關的成本以及我們一些員工的遠程工作安排時間延長，這可能會增加網絡安全風險和其他運營風險。

新冠肺炎的爆發嚴重影響了全球經濟活動，造成了全球金融市場的巨大波動和負面壓力。疫情的全球影響正在迅速演變，包括美國在內的許多國家都採取了相應措施，實施了隔離措施，下令關閉企業和學校，並限制旅行。許多專家預測，疫情將引發一段時期的全球經濟放緩或全球經濟衰退。目前我們無法預測這些影響的程度或性質。新冠肺炎是不利的

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目錄

影響並預計將繼續對我們的運營產生不利影響，新冠肺炎或另一場疫情可能會對我們成功運營業務的能力產生實質性和不利影響，原因包括：

●我們成功推出候選產品、將其商業化並從中獲得收入的能力，即使獲得批准，也可能會受到新冠肺炎疫情的影響。例如，由於新冠肺炎的原因，非患者的住院機會有限、社交距離要求以及預防措施都會影響我們的銷售人員與客户面對面互動的能力。作為迴應，我們準備了一個虛擬發佈模式，這可能會對我們的銷售專業人員有效地向醫生推銷我們的候選產品的能力產生不利影響，這可能會對我們的銷售和市場滲透率產生負面影響。此外，在美國，我們計劃利用各種計劃來幫助患者買得起我們的產品，包括為符合條件的患者提供患者援助計劃。新冠肺炎疫情造成的市場混亂和失業率上升可能會導致我們的患者援助計劃使用率增加，這可能會減少收入。
●市場的不穩定和對全球醫療體系或監管機構的負面影響可能會對我們獲得市場、營銷和銷售我們產品的批准的能力產生負面影響，包括通過擾亂監管活動或一般的醫療保健活動；
●難以以優惠條件進入資本和信貸市場，或者根本不能進入資本和信貸市場，以及全球金融市場嚴重混亂和不穩定，或者信貸和融資條件惡化，這可能會影響我們獲得為商業運營提供資金所需的資金；
●對我們員工健康的潛在負面影響，特別是如果他們中的相當一部分人或他們的任何家庭成員受到影響，或者如果我們的任何高級領導人受到較長時間的影響；
●對我們的臨牀試驗的潛在負面影響，包括在疫情爆發期間在我們的臨牀試驗中招募新患者並確保已經登記的患者完成我們的臨牀試驗的任何困難，以及由新冠肺炎引起或與之相關的任何潛在的試驗延遲；
●我們候選產品的監管審批申請的準備和提交過程中可能出現延誤，以及FDA按照以往做法及時審查申請的能力可能出現延誤；
●商業活動普遍下降；以及
●我們在中斷期間確保業務連續性的能力下降。

儘管我們努力管理和減輕對我們公司的這些影響，但它們的最終影響也取決於我們不知道或無法控制的因素，包括這次和任何其他流行病的持續時間和嚴重程度，以及為遏制其傳播和減輕其對公共衞生的影響而採取的第三方行動，以及在遏制傳播後全球經濟復甦的速度。此外，雖然我們無法預測新冠肺炎將對我們的供應商、供應商和其他業務夥伴以及他們各自的財務狀況產生什麼影響，但對這些各方的任何實質性不利影響都可能對我們造成不利影響。此次疫情和任何其他疫情對我們業務的最終影響都非常不確定，新冠肺炎的持續傳播可能會對我們的業務、運營、任何待定的監管審批、供應鏈和財務狀況產生進一步的不利影響，還可能加劇我們在截至2019年12月31日的10-K表格年度報告中討論的其他風險。

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目錄

如果對我們提起產品責任訴訟，我們可能會承擔重大責任，並可能被要求限制我們候選產品的商業化。

由於我們候選產品的臨牀測試，我們面臨固有的產品責任風險，如果我們將任何產品商業化，我們將面臨更大的風險。例如，如果我們的候選產品在使用、臨牀測試、製造、營銷或銷售過程中導致或被認為造成傷害，或被發現在其他方面不適合，我們可能會被起訴。任何此類產品責任索賠可能包括對製造缺陷、設計缺陷、未能警告產品固有危險、疏忽、嚴格責任或違反保修的指控。根據州消費者保護法，索賠也可以主張。如果我們不能成功地在產品責任索賠中為自己辯護，我們可能會招致重大責任或被要求限制我們候選產品的商業化。即使是成功的防禦也需要大量的財政和管理資源。無論是非曲直或最終結果如何，責任索賠可能會導致：

●對我們產品的需求下降；
●損害我們的聲譽；
●臨牀試驗參與者退出，不能繼續進行臨牀試驗；
●由監管機構發起調查；
●相關訴訟的辯護費用；
●轉移管理層的時間和資源；
●對試驗參與者或患者給予鉅額金錢獎勵；
●產品召回、撤回或貼標籤、營銷或促銷限制；
●耗盡所有可用的保險和我們的資本資源；
●無法將任何候選產品商業化；
●未來任何潛在收入的損失；以及
●我們的股價下跌了。

我們無法以可接受的成本獲得足夠的產品責任保險，以防範潛在的產品責任索賠，這可能會阻止或阻礙我們單獨或與合作伙伴開發的任何候選產品的商業化。我們可能獲得的臨牀試驗和產品責任保險的金額可能不夠，我們可能無法維持此類保險，或者我們可能無法以合理的費用獲得額外或替代保險(如果有的話)。我們的保險單也可能有各種各樣的免責條款，我們可能會受到產品責任索賠的影響，而我們沒有承保範圍。我們可能需要支付任何超出我們的承保範圍限制或不在我們的保險覆蓋範圍內的由法院裁決或協商達成的和解金額，而我們可能沒有或無法獲得足夠的資本來支付這些金額。即使我們與任何未來的公司合作伙伴簽訂的協議使我們有權獲得損失賠償，如果出現任何索賠，這種賠償也可能是不可用的或足夠的。

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目錄

與我們對第三方的依賴有關的風險

到目前為止，第三方贊助了我們主要候選產品的大部分臨牀試驗，我們影響此類臨牀試驗設計和實施的能力有限。我們已經產生了很大的費用，並且有義務在未來為這樣的臨牀試驗支付大量的費用。我們計劃控制這類候選產品未來的臨牀和監管開發，包括獲得現有IND的贊助或提交新的公司贊助的IND，這將帶來大量額外費用，並可能受到拖延。如果第三方未能履行其在候選產品的臨牀和監管開發方面的義務，可能會延遲或削弱我們為候選產品獲得監管批准的能力，並導致公司承擔責任。

我們只贊助了與我們的主要候選產品有關的有限數量的臨牀試驗。取而代之的是，我們第三方研究機構合作者的教職員工，或者那些機構本身，贊助了與這些候選產品相關的大部分臨牀試驗，在每個案例中，都是在他們自己的IND下進行的。我們已經產生了很大的費用，並且有義務在未來為這樣的臨牀試驗支付大量的費用。到目前為止，我們只控制了有限數量的此類臨牀試驗，並計劃控制我們未來臨牀試驗的主要候選產品的整體臨牀和監管開發，並獲得IND的贊助或提交新的公司贊助的IND，所有這些都將導致我們產生大量額外費用，並可能受到延遲。未能獲得或延遲獲得IND的贊助，或為我們的主要候選產品或我們決定推進的任何其他候選產品提交新的公司贊助的IND，可能會對我們未來潛在的臨牀試驗的時間產生負面影響。這種對時間的影響可能會增加研發成本，並可能推遲或阻止我們最先進的候選產品獲得監管部門的批准，這兩種情況都可能對我們的業務產生實質性的不利影響。

此外，即使在現有和新的IND獲得IND贊助的情況下，我們也沒有控制之前試驗的設計或實施。FDA可能不會因為任何原因(包括候選產品的安全性、純度和效力、產品表徵程度、先前試驗的設計或執行要素或安全性問題或其他試驗結果)而不接受這些先前的試驗，認為它們為未來的臨牀試驗提供了足夠的支持，無論是由我們還是第三方控制的。我們也可能因參與這些先前試驗的患者的任何與治療相關的傷害或不良反應而承擔責任。因此，在我們未來潛在的臨牀試驗中，我們可能會受到不可預見的第三方索賠和延遲的影響。我們還可能被要求全部或部分重複之前由我們的第三方研究機構合作者進行的臨牀試驗，這將是昂貴的，並會推遲我們任何候選產品的提交和許可或其他監管批准。任何此類延誤或責任都可能對我們的業務產生實質性的不利影響。

此外，到目前為止，我們一直依賴於與我們的第三方研究機構合作者的合同安排，並將繼續這樣做，直到我們接管控制權。此類安排為我們提供了與以前的試驗有關的某些信息權，包括訪問和使用和參考先前試驗產生的數據，包括我們自己的監管備案文件。然而，如果這些數據被證明與我們可能獲得的第一手知識相比是不充分的，如果完成的試驗是企業贊助的試驗，那麼我們設計和實施計劃中的企業贊助的臨牀試驗的能力可能會受到不利影響。此外，FDA可能不同意我們引用這些先前由研究人員贊助的試驗生成的臨牀前、生產或臨牀數據的權利是否充分，或我們對這些臨牀試驗的臨牀前、生產或臨牀數據的解釋是否充分。此外，FDA可能要求我們在開始計劃的試驗之前獲得並提交額外的臨牀前、臨牀、生產、臨牀、毒理學或其他體內或體外數據，和/或可能不接受這些額外數據足以開始我們的計劃試驗。

我們依靠第三方進行臨牀試驗。如果這些第三方未能成功履行其合同職責，或未能在預期期限內完成或遵守監管要求，我們可能無法獲得監管部門對我們候選產品的批准或將其商業化。

根據與MSK、大學、醫療機構、CRO、戰略合作伙伴和其他機構達成的協議，我們依賴第三方進行臨牀試驗。然而，我們有責任確保我們的每一項研究

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目錄

是根據適用的協議以及法律、法規和科學標準進行的，我們對第三方的依賴並不能免除我們的監管責任。我們和這些第三方必須遵守當前的良好臨牀實踐或GCP，這是FDA和類似的外國監管機構在臨牀開發中對候選產品執行的法規和指導方針。監管機構通過定期檢查試驗贊助商、主要調查人員和試驗地點來執行這些GCP。如果我們或這些第三方中的任何一方未能遵守適用的GCP法規，在我們的臨牀試驗中產生的臨牀數據可能被認為是不可靠的，FDA或類似的外國監管機構可能要求我們在批准我們的上市申請之前進行額外的非臨牀或臨牀試驗。我們不能確定，在檢查之後，這些監管機構是否會確定我們的臨牀試驗是否符合GCP規定。此外，我們的臨牀試驗必須使用根據cGMP規定生產的生物製品進行，這將需要大量的測試患者。我們或這些第三方未能遵守這些規定或未能招募足夠數量的患者，可能需要我們重複臨牀試驗，這將延誤監管部門的審批過程。此外，如果這些第三方中的任何一方違反了聯邦或州的欺詐和濫用或虛假索賠法律法規或醫療保健隱私和安全法，我們的業務可能會受到牽連。

如果這些第三方未能成功履行其合同職責或義務或未能在預期期限內完成，如果他們需要更換，或者如果他們獲得的臨牀數據的質量或準確性因未能遵守我們的臨牀方案或法規要求或其他原因而受到影響，我們的臨牀試驗可能會被延長、延遲或終止，我們可能無法完成我們候選產品的開發、獲得監管部門的批准或成功將其商業化。我們也可以依靠調查員報告的中期數據來做出商業決策。對數據的獨立審查可能無法確認研究人員報告的中期數據，這可能導致未來對披露的臨牀試驗結果進行修訂。任何這樣的修訂披露的負面數據比之前披露的調查人員報告的中期數據都要多，都可能對我們的業務前景和我們普通股的交易價格產生不利影響。這樣的修訂還可能降低投資者對我們未來披露的調查人員報告的中期數據的信心。

如果我們與這些第三方CRO的任何關係終止，我們可能無法與其他CRO達成安排或以商業上合理的條款這樣做。更換或添加額外的CRO會帶來額外的成本和延遲，並且需要管理時間和精力。雖然我們打算謹慎地處理與CRO的關係，但不能保證我們未來不會遇到類似的挑戰，也不能保證這些挑戰不會對我們的業務、財務狀況和前景產生實質性的不利影響。

我們目前正在進行的和計劃中的臨牀前研究和臨牀研究都依賴於第三方來生產我們的候選產品。我們還預計，如果獲得批准，其他候選產品的製造過程以及候選產品的商業供應都將依賴第三方。如果這些第三方未能向我們提供足夠數量的產品供應或候選產品，或未能以可接受的質量水平或價格提供，或未能充分遵守FDA的CMC指南，我們的業務可能會受到損害。

我們目前沒有任何可用作臨牀規模製造和加工設施的設施，我們依靠外部供應商在我們管理團隊的指導下生產和加工臨牀前研究和臨牀試驗的候選產品。我們的主要候選產品僅在有限的基礎上製造或加工，我們可能無法繼續為我們的任何候選產品這樣做。我們的製造過程可能比目前使用的方法更困難或更昂貴。我們可能會在努力優化製造流程時進行更改，但我們不能確保即使是流程中的微小更改也不會產生明顯不同的產品，這些產品可能不如我們的第三方研究機構合作者部署的任何候選產品安全有效。

到目前為止，我們已經從數量有限的第三方製造商那裏獲得了我們主要候選產品的活性藥物成分或原料藥。我們已經聘請了一家獨立的第三方製造商提供填充物和標籤服務，以及將我們的主要候選產品儲存和分發到臨牀現場。我們與這些第三方製造商中的任何一家都沒有長期供應協議，我們是在採購訂單的基礎上購買所需的藥品。

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目錄

我們希望依賴第三方製造商或第三方合作伙伴生產我們的候選產品，以便為我們或我們未來的任何潛在合作伙伴獲得營銷批准的任何候選產品提供商業供應。我們可能無法與第三方製造商達成任何協議，也無法以可接受的條款這樣做。即使我們能夠與第三方製造商達成協議，依賴第三方製造商也會帶來額外的風險，包括：

●潛在製造商的數量是有限的，我們將需要對任何新的製造商進行資格認證，我們提交的BLA將需要修改，最終任何新的製造商都必須得到FDA的批准。這一批准將需要FDA進行新的檢測和cGMP合規性檢查。此外，新的製造商必須接受我們的產品生產方面的培訓，或者開發實質上相同的生產流程；
●我們的第三方製造商可能無法及時生產我們的產品或生產所需的數量和質量，以滿足我們的臨牀和商業需求(如果有的話)；
●我們的第三方製造商可能無法正確執行我們的製造程序和其他後勤支持要求；
●我們的第三方製造商可能無法按照我們的時間表或規格履行約定，或者根本沒有為我們的候選產品投入足夠的資源，可能比我們的候選產品更優先供應其他產品，或者可能不會在合同製造業務中持續供應我們的臨牀試驗或成功生產、儲存和分銷我們的產品所需的時間；
●如果在我們的第三方製造商的生產設施中生產多個產品，則存在交叉污染的風險；
●我們的第三方製造商正在接受FDA和相應州機構的定期突擊檢查，以確保嚴格遵守cGMP和其他政府法規以及相應的國外標準。我們無法控制第三方製造商是否遵守這些和/或任何其他適用的法規和標準；
●我們可能不擁有或可能必須共享第三方製造商在我們產品的製造過程中所做的任何改進的知識產權；
●我們的第三方製造商可能會在對我們來説代價高昂或不方便的時候違反、終止或不續簽與我們的協議；
●用於製造和加工我們的候選產品的原材料和組件(特別是我們沒有其他來源或供應商的原材料和組件)的臨牀供應和商業供應(如果獲得批准)可能無法獲得，或者由於材料或組件缺陷而不適合或不能接受使用；
●臨牀用品可能貼錯標籤，可能導致供應的劑量錯誤或活性藥物或安慰劑不能正確識別；
●可能盜用我們的專有信息，包括我們的商業祕密和專有技術；

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目錄

●臨牀用品可能不能按時送到臨牀現場，導致臨牀試驗中斷，或者藥品供應不能及時分發給商業供應商，導致銷售損失。我們的第三方製造商和關鍵試劑供應商可能會受到惡劣天氣以及天災人禍的影響；以及
●我們的第三方製造商可能具有不可接受或不一致的產品質量、成功率和產量，並且可能沒有足夠的質量控制系統。

這些風險中的每一個都可能延遲或阻止我們的臨牀試驗的完成，可能會推遲任何額外的BLA提交或FDA對我們的任何候選產品的批准，導致更高的成本或對我們候選產品的商業化產生不利影響。例如，在2018年，我們經歷了碘-131的供應短缺，這是我們的131I-omburTamab產品候選，來自我們的單一來源供應商。我們已經與另一家供應商建立了關係，我們相信該供應商將能夠為我們提供充足的碘-131供應。雖然我們的研究和開發還沒有遇到任何延誤，131到目前為止，i-omburTamab候選產品的任何此類原料供應短缺都可能延遲或阻止完成我們的臨牀試驗或FDA批准我們的任何候選產品，導致更高的成本或對我們候選產品的商業化產生不利影響。此外，在交付給患者之前，我們將依賴第三方對我們的候選產品進行某些規格測試。如果這些測試做得不恰當，測試數據不可靠，患者可能會面臨嚴重傷害的風險，FDA可能會對我們公司施加重大限制，直到缺陷得到補救。

我們的合同製造商用於生產我們候選產品的設施必須在向FDA提交BLA後進行的檢查中獲得FDA的批准。對於生產活性藥物物質和成品的cGMP規定，我們無法完全控制生產過程的所有方面，並且依賴於我們的合同製造合作伙伴遵守cGMP規定。我們可能開發的任何候選產品都可能與其他公司的候選產品競爭生產設施。在cGMP法規下運營的製造商數量有限，而且可能有能力為我們製造產品。我們或我們的第三方製造商未能遵守適用的法規，可能會導致對我們實施制裁，包括罰款、禁令、民事處罰、延誤、暫停或撤回審批、吊銷許可證、扣押或召回候選產品或藥品、運營限制和刑事起訴，其中任何一項都可能對我們的藥品供應造成重大不利影響，並損害我們的業務和運營結果。

我們現有或未來製造商的任何性能故障都可能對我們批准的產品的商業化(如果有的話)產生不利影響，並推遲臨牀開發或市場批准。我們目前沒有為我們的主要候選產品提供多餘供應的安排，我們目前只使用不同的單一第三方製造商為我們的主要候選產品提供填充和修整服務。如果我們目前的合同製造商不能按協議履行，我們可能被要求更換那些製造商。儘管我們相信可能有潛在的替代製造商可以生產我們的候選產品，但在確定和鑑定任何此類替代產品時，我們可能會產生額外的成本和延遲。

我們正在並將繼續在很大程度上依賴外部科學家及其第三方研究機構對我們的候選產品進行研發和早期臨牀測試。這些科學家和機構可能有其他承諾或利益衝突，這可能會限制我們獲得他們的專業知識，並對IND提交文件的時間和我們進行未來計劃臨牀試驗的能力產生不利影響。

我們目前的內部研發能力有限，我們還沒有、目前也沒有進行任何獨立的臨牀試驗。因此，我們目前依賴第三方研究機構提供這兩種能力。

目前，MSK正在進行臨牀試驗，使用我們的候選Naxitamab產品來治療兒童高危NB和復發的骨肉瘤。我們還在MSK進行來自NB、DIPG和DIPG的CNS/LM的臨牀試驗

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目錄

我們的omburTamab候選產品的DSRCT。根據MSK許可的條款，我們有義務支付與這些臨牀試驗相關的費用。

我們同意根據MSK許可、MSK CD33許可和SADA許可協議為某些研發費用提供資金。然而，我們同意資助的研究只佔MSK整體研究的一小部分。MSK正在進行的其他研究可能比我們可能資助的項目的研究獲得更高的優先級。

對Naxitamab和我們目前的其他候選產品進行臨牀測試的外部科學家，以及進行我們候選產品管道所依賴的研究和開發的外部科學家，都不是我們的員工；相反，他們要麼是獨立承包商，要麼是我們與MSK簽訂的研究和其他協議下的主要研究人員。這樣的科學家和合作者可能會有其他承諾，這將限制我們獲得他們的機會。儘管我們的科學顧問通常同意不做相互競爭的工作，但如果他們為我們所做的工作與他們為MSK或其他實體所做的工作之間出現實際或潛在的利益衝突，我們可能會失去他們的服務。這些因素可能會對我們提交IND文件的時間和我們進行未來計劃臨牀試驗的能力產生不利影響。如果我們的一些有價值的專有知識違反了他們與我們的保密協議，我們的一些寶貴的專有知識可能會通過這些科學顧問公之於眾，這將對我們的業務造成競爭損害，併產生實質性的不利影響。

在某些情況下，我們與MSK的現有協議可能會被MSK終止。如果MSK終止MSK許可、MSK CD33許可、SADA許可協議或其與我們的其他協議，任何批准的產品的商業化或相關候選產品的研究和開發將被暫停，我們將無法按照目前設想的那樣研究、開發和許可我們現有和未來的候選產品。我們可能需要投入更多資源來開發我們的候選產品或尋找新的合作伙伴，而我們建立的任何其他合作或其他安排的條款可能對我們不利。更換或增加第三方來進行我們的臨牀試驗將涉及大量成本和延誤，並需要大量的管理時間和重點，這可能會對我們滿足預期的臨牀開發時間表的能力產生重大影響。

我們的候選產品是生物製品，我們候選產品的製造很複雜。我們或我們的任何第三方製造商在生產中可能會遇到困難，特別是在工藝開發或擴大我們的製造能力方面。對於某些試劑、設備和材料，我們依賴或可能依賴獨家供應商或數量有限的供應商。這些困難可能導致我們的臨牀試驗候選產品供應不足，或者我們為患者提供的產品如果獲得批准，可能會被推遲或停止，或者我們可能無法維持商業上可行的成本結構。

我們的候選產品是生物製品，生產過程複雜，監管嚴格，存在多重風險。由於其複雜性，生物製品的製造成本一般比傳統的小分子化合物高，而且生物製品的製造工藝不太可靠，更難複製。此外，生產我們的候選產品需要許多試劑，這些試劑是我們的製造過程中用於引起化學反應或生物反應的物質，以及其他特殊材料和設備，其中一些是由資源和經驗有限的小公司製造或供應的，以支持商業生物製劑的生產。我們的製造過程可能會因以下原因而導致產品丟失或故障：產品特性的變化、質量控制、污染、設備或試劑故障、設備安裝或操作不當、產品測試、供應商或操作員錯誤、合格人員的可用性、物流和運輸，以及遵守嚴格執行的聯邦、州和外國法規。即使與正常生產流程的微小偏差也可能導致產量下降、產品缺陷和其他供應中斷。如果在我們的候選產品中或在製造我們候選產品的製造設施中發現微生物、病毒或其他污染物，這些製造設施可能需要關閉很長一段時間以調查和補救污染。不能保證將來不會發生與我們候選產品的製造有關的任何穩定性故障或其他問題。

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目錄

此外，隨着候選產品的開發從臨牀前試驗到後期臨牀試驗走向批准和商業化，為了優化過程和結果，開發計劃的各個方面(如製造方法)在開發過程中被改變是很常見的。這些變化有可能無法實現這些預期目標，而這些變化中的任何一個都可能導致我們的候選產品表現不同，並影響計劃中的臨牀試驗或其他未來臨牀試驗的結果。此外，隨着我們開發和/或擴大我們的製造流程，我們預計我們將需要獲得某些材料和設備的權利和供應，這些材料和設備將作為該流程的一部分使用。我們可能無法以商業上合理的條款獲得此類材料的權利，或者根本無法獲得這些材料的權利。

此外，我們可能開發的任何產品的製造過程都要經過FDA、EMA和其他外國監管機構的批准程序，我們將需要與能夠滿足所有適用的FDA、EMA和其他外國監管機構要求的製造商持續簽訂合同。如果我們或我們的CMO不能可靠地生產符合FDA、EMA或其他外國監管機構可接受的規格的產品，我們可能無法獲得或保持我們將此類產品商業化所需的批准。即使我們的任何候選產品獲得了監管部門的批准，也不能保證我們或我們的CMO能夠按照FDA、EMA或其他外國監管機構可接受的規格生產獲得批准的產品，從而生產出足夠數量的產品，以滿足該產品可能推出的要求，或滿足未來的潛在需求，也不能保證我們或我們的CMO能夠按照FDA、EMA或其他外國監管機構可接受的規格生產該產品，以滿足潛在的產品發佈要求或未來的潛在需求。這些挑戰中的任何一項都可能推遲臨牀試驗的完成，需要過渡臨牀試驗或重複一項或多項臨牀試驗，增加臨牀試驗成本，推遲我們候選產品的批准，損害商業化努力，增加我們的商品成本，並對我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景產生不利影響。雖然我們正在努力開發商業上可行的工藝，但我們的製造能力可能會受到成本超支、意外延誤、設備故障、勞動力短缺、自然災害、停電和許多其他因素的影響，這些因素可能會阻礙我們實現製造戰略的預期好處，並對我們的業務產生實質性的不利影響。我們最終可能無法開發出一種製造流程和分銷網絡，這種生產流程和分銷網絡將, 降低我們候選產品的商品成本，使其在這些候選產品商業化後獲得誘人的投資回報。

我們可能會就所有或部分候選產品的開發、營銷和商業化進行戰略合作。如果這些合作不成功，或者我們無法建立任何這樣的合作，我們可能不得不改變或推遲我們的開發和商業化計劃。

隨着我們進一步開發我們的主要候選產品，並在獲得潛在批准後將我們的產品商業化，我們可能會建立一個能夠直接向各種市場和地區銷售產品的商業基礎設施。我們可能會就所有或部分候選產品的開發、營銷和商業化進行戰略合作。我們任何合作安排的可能合作伙伴包括大中型製藥公司、地區性和全國性製藥公司以及生物技術公司。在尋找合適的合作者方面，我們將面臨激烈的競爭。我們是否就合作達成最終協議將取決於我們對合作者的資源和專業知識的評估、擬議合作的條款和條件，以及擬議的合作者對許多因素的評估。如果我們與任何第三方達成任何此類安排，我們很可能會對我們的合作者投入到我們候選產品的開發、營銷和/或商業化的資源的數量和時間進行有限的控制。我們從這些安排中創造收入的能力將取決於我們的合作者成功履行這些安排中分配給他們的職能的能力。此外，在協議條款到期之前或之後，任何未來的合作者都有權放棄研究或開發項目並終止適用的協議，包括資金義務。

涉及我們候選產品的協作會給我們帶來風險，包括以下風險：

●協作者在決定他們將應用於這些協作的努力和資源方面有很大的自由裁量權；
●合作者可能未按預期履行義務；

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目錄

●合作者不得對我們的候選產品進行開發、營銷和/或商業化，或者可以根據臨牀試驗結果、合作者戰略重點或可用資金的變化或外部因素(如轉移資源或創造競爭優先權的收購)選擇不繼續或續訂開發、營銷或商業化計劃；
●合作者可以推遲臨牀試驗，為臨牀試驗項目提供資金不足，停止臨牀試驗或放棄候選產品，重複或進行新的臨牀試驗，或要求新的候選產品配方進行臨牀試驗；
●合作者可以獨立開發或與第三方合作開發直接或間接與我們的候選藥物或產品競爭的藥物；
●擁有一種或多種藥品的營銷和分銷權利的合作者可能沒有投入足夠的資源用於該藥品的營銷和分銷；
●與合作者的分歧，包括在專利權、合同解釋或首選開發過程上的分歧，可能會導致候選產品的研究、開發或商業化的延遲或終止，可能會導致我們對候選產品承擔額外的責任，或者可能導致訴訟或仲裁，其中任何一項都將是耗時和昂貴的；
●合作者可能無法正確維護或捍衞我們的知識產權，或者可能使用我們的專有信息，從而招致可能危及或使我們的專有信息無效或使我們面臨潛在訴訟的訴訟；
●合作者可能侵犯第三方的知識產權，這可能使我們面臨訴訟和潛在的責任；
●在我們達成的任何合作安排中確定的情況下，我們可能會失去某些有價值的權利，例如，如果我們經歷了控制權的變更；
●根據當時的合作協議，我們可能會受到限制，不能以某些條款與潛在的合作者簽訂未來協議；
●合作可能會終止，如果終止，可能會導致需要額外的資金來進一步開發、營銷和/或商業化適用的候選產品；
●合作者可能瞭解我們的發現、數據、專有信息、商業祕密或化合物，並利用這些知識在未來與我們競爭；以及
●我們合作的數量和類型可能會對我們對未來潛在合作者或收購者的吸引力產生負面影響。

協作協議可能不會以最有效的方式導致候選產品的開發或商業化，或者根本不會。

如果我們試圖達成合作，我們可能無法及時、以可接受的條款談判合作，甚至根本無法談判。如果我們無法做到這一點，我們可能不得不縮減候選產品的開發，減少或推遲其開發計劃或我們的一個或多個其他開發計劃，推遲其潛在的商業化或縮小任何銷售或營銷活動的範圍，或者增加我們的支出並自費進行開發或商業化活動。如果我們選擇增加我們的支出，為我們自己的開發或商業化活動提供資金，我們可能需要獲得額外的資本，而這可能不會

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目錄

以可接受的條件提供給我們，或者根本不提供。如果我們沒有足夠的資金，我們可能無法進一步開發我們的候選產品，或者將它們推向市場，從藥品銷售中獲得收入。

第三方付款人的報銷決定可能會對定價和市場接受度產生不利影響。如果我們的產品沒有足夠的報銷，我們的產品就不太可能被廣泛使用。

即使我們的候選產品被適當的監管機構批准銷售，這些產品的市場接受度和銷售將取決於報銷政策，並可能受到未來醫療改革措施的影響。政府當局和第三方付款人，如私營健康保險公司和健康維護組織，決定他們將報銷哪些藥物並確定支付水平，在某些情況下，還決定使用管理策略，如分級處方和事先授權。我們不能確定我們開發的任何產品都可以報銷，也不能確定報銷水平是否足以讓我們盈利。此外，我們不能確定報銷政策不會降低對我們產品的需求或支付的價格。如果無法獲得報銷或報銷金額有限，或者報銷金額不足，我們可能無法成功地將我們批准的任何產品商業化。

與政府監管、市場審批和其他法律合規事項有關的風險

在2020年10月，我們收到了FDA關於我們的omburTamab的BLA的拒絕提交的信函。我們計劃重新提交BLA。FDA保留再次決定不提交omburTamab的BLA的自由裁量權，並可能拒絕接受omburTamab或我們的其他候選產品的加速審批途徑，這可能會對我們對這些候選產品和我們的其他候選產品的開發和審批過程產生實質性的不利影響。

根據FDA的滾動審查程序，我們於2020年6月開始提交奧布他瑪的滾動BLA，並於2020年8月完成滾動提交。2020年10月，我們收到了FDA關於omburTamab的BLA的拒絕提交函。我們打算修改奧姆布爾塔馬的BLA，目標是在2020年底或2021年初重新提交BLA。2020年3月31日，我們完成了Naxitamab的BLA提交給FDA。在使用naxitamab和omburTamab的過程中，FDA可能會向我們提出問題並向我們提出問題，這些問題可能會推遲我們針對omburTamab的BLA的重新提交、對omburTamab的BLA備案的接受、審批過程以及兩種候選產品的任何營銷授權的最終發放。我們可能無法對FDA的問題提供令人滿意或及時的答覆，或者我們可能無法及時收集所需的數據，以按計劃準備我們的omburTamab的BLA提交。如果我們不能解決FDA可能提出的所有問題或顧慮，或者如果我們不能及時獲得準備BLA所需的數據，我們可能無法及時提交我們的BLA並最終獲得omburTamab的營銷授權。如果我們延遲或無法提供數據來回應FDA的信息請求，我們的BLA的PDUFA日期可能會延長，或者我們可能會收到一封完整的回覆信。

FDA保留再次決定不審查我們的omburTamab的BLA的自由裁量權。不能保證我們能夠令人滿意地或及時地回答或解決FDA可能提出的所有問題和問題。

如果FDA拒絕接受加速批准奧布他單抗或拒絕滾動審查我們的BLA，這可能會導致延遲獲得所需的營銷授權，這可能會對我們從奧布他單抗商業化中獲得收入的能力產生重大不利影響，這可能會對我們的財務狀況造成重大損害，並對我們的股價造成不利影響。這也可能對我們其他候選產品的開發和審批流程產生不利影響。

即使我們完成了必要的臨牀前研究和臨牀試驗，FDA的監管審批過程也是漫長、耗時的，而且本質上是不可預測的，我們或我們未來的任何潛在合作伙伴可能會在我們候選產品商業化的臨牀開發和監管審批(如果有的話)方面遇到重大延誤。因此，我們無法預測我們或我們未來的任何潛在合作伙伴將在何時、是否以及在哪些地區獲得將候選產品商業化的營銷批准。

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目錄

藥品(包括生物製品)的研究、測試、生產、標籤、批准、銷售、進口、出口、營銷和分銷都受到美國食品和藥物管理局(FDA)和其他監管機構的廣泛監管。即使我們完成了必要的臨牀前研究和臨牀試驗，我們也不會被允許在美國銷售任何生物藥物產品，直到我們獲得FDA的生物製品許可證。我們打算在美國和歐洲進行更多的臨牀試驗。我們打算與FDA和EMA討論提交BLAS，以便分別批准naxitamab和omburTamab作為目前缺乏FDA批准的治療方法的適應症的治療。

FDA常規批准BLA的標準通常要求在被研究的患者羣體中進行兩項控制良好的3期研究，或一項大型的、強有力的、控制良好的3期研究，以提供大量證據證明生物是安全、純淨和有效的。3期臨牀研究通常涉及數百名患者，成本高昂，需要數年時間才能完成。然而，被研究的候選產品在治療嚴重或危及生命的疾病方面的安全性和有效性，以及提供比現有療法有意義的治療益處的產品，可能有資格獲得加速批准，並可能根據充分和良好控制的臨牀試驗獲得批准，這些試驗證實，候選產品對合理地可能預測臨牀益處的替代終點有效果，或者對可以比不可逆轉的發病率或死亡率更早測量的臨牀終點有合理的效果，考慮到疾病的嚴重性、稀有性或流行率，合理地很可能預測對不可逆轉的發病率或死亡率或其他臨牀益處的影響。作為加速批准的一個條件，FDA可能會要求獲得加速批准的藥物或生物的贊助商進行上市後研究，以驗證和描述對不可逆轉的發病率或死亡率或其他臨牀終點的預期影響，並且該藥物或生物可能會受到FDA的撤藥程序的影響，其速度可能比常規批准的程序更快。我們認為，考慮到目前兒科R/R NB患者的替代療法有限，我們的加速審批策略是合理的，但FDA可能不會同意。FDA可能最終要求在批准之前進行一項或多項3期臨牀試驗。

我們只有有限的經驗來完成向FDA提交的BLA，或向類似的外國當局提交類似的批准文件。BLA必須包括廣泛的臨牀前和臨牀數據以及支持信息，以確定候選產品對每個期望的適應症都是安全、純淨和有效的。BLA還必須包括有關產品的化學、製造和控制的重要信息，並且製造設施必須成功完成許可證前檢查。我們預計，我們候選產品的新穎性將在獲得FDA和其他監管機構的監管批准方面帶來進一步的挑戰。FDA還可能要求一個專家小組，稱為諮詢委員會，審議支持許可的安全性和有效性數據的充分性。諮詢委員會的意見雖然沒有約束力，但可能會對我們根據已完成的臨牀試驗獲得候選產品許可的能力產生重大影響。因此，我們候選產品的監管審批過程可能是不確定的、複雜的、昂貴的和宂長的，可能無法獲得批准。

無論是在美國還是在國外，獲得上市批准的過程都是一個漫長、昂貴和不確定的過程。如果最終獲得批准，這可能需要很多年的時間，而且可能會根據各種因素而有很大的不同，包括所涉及的候選產品的類型、複雜性和新穎性。要獲得上市批准，需要向監管機構提交廣泛的臨牀前和臨牀數據以及每種治療適應症的支持信息，以確定候選產品的安全性和有效性。要獲得市場批准，還需要向監管機構提交有關產品製造過程的信息，並由監管機構檢查製造設施。FDA或其他監管機構擁有很大的自由裁量權，可能會認定我們的候選產品不安全有效、只有適度有效，或者有不良或意外的副作用、毒性或其他特徵，使我們無法獲得上市批准，或者阻止或限制商業使用。

我們最終獲得的任何營銷批准都可能是有限的，或受到限制或批准後的承諾，從而使批准的產品在商業上不可行。

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目錄

此外，臨牀試驗可能會因各種原因而延遲或終止，包括與以下各項相關的延遲或失敗：

●在適用的情況下，獲得監管部門的批准以開始試驗；
●啟動和完成計劃中的試驗的財政資源的可獲得性；
●與未來的CRO和臨牀試驗地點就可接受的條款達成協議，這些條款可以進行廣泛的談判，不同的CRO和試驗地點的條款可能會有很大差異；
●在每個臨牀試驗地點獲得機構審查委員會或IRB的批准；
●及時招募合適的患者參加試驗；
●讓患者完成試驗或返回治療後隨訪；
●臨牀試驗地點偏離試驗方案、不符合GCP規定或者退出試驗的；
●處理試驗過程中出現的任何患者安全問題；
●解決與新的或現有的法律或法規的任何衝突；
●增加新的臨牀試驗地點；或
●生產符合cGMPs標準的合格材料，用於臨牀試驗。

患者入選是臨牀試驗時間的一個重要因素，並受許多因素的影響。見上面的風險因素“--我們的候選產品的市場機會可能僅限於那些沒有資格接受或未通過先前治療的患者，而且可能很小。如果我們在招募患者參加我們的臨牀試驗時遇到困難，我們的臨牀開發活動可能會被推遲或受到其他不利影響。“有關與患者登記相關的風險的更多信息，請訪問。此外，臨牀試驗可能由我們、正在進行此類試驗的機構的IRBs、該試驗的數據監測委員會、fda或其他監管機構暫停或終止，原因包括未能按照監管要求或我們的臨牀規程進行臨牀試驗、fda或其他監管機構對臨牀試驗操作或試驗地點的檢查導致實施臨牀暫停、不可預見的安全問題或不良反應、未能證明使用候選產品的益處、政府法規或行政措施的變化或如果我們遇到任何候選產品的臨牀試驗終止或延遲完成的情況，我們候選產品的商業前景將受到損害，我們創造潛在未來產品收入的能力也將被推遲。此外，完成臨牀試驗的任何延誤都將增加我們的成本，減緩我們的產品開發和審批過程，並危及我們開始產品銷售和創造收入的能力。

我們的第三方研究機構合作者在完成正在進行的臨牀試驗和對候選產品進行未來臨牀試驗時也可能遇到類似的困難。許多導致或導致臨牀試驗開始或完成延遲的因素最終也可能導致我們的候選產品被拒絕獲得監管部門的批准。

我們的候選產品可能會因多種原因而未能獲得市場批准，包括以下原因：

●FDA或類似的外國監管機構可能不同意我們臨牀試驗的設計或實施；

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目錄

●我們可能無法向FDA或類似的外國監管機構證明候選產品對於其建議的適應症是安全有效的；
●臨牀試驗結果可能不符合美國食品藥品監督管理局(FDA)或國外可比監管機構要求批准的統計顯著性水平；
●我們可能無法證明候選產品的臨牀和其他益處大於其安全風險；
●FDA或類似的外國監管機構可能不同意我們對臨牀前研究或臨牀試驗數據的解釋；
●從我們候選產品的臨牀試驗中收集的數據可能不足以支持提交BLA或其他提交，或在美國或其他地方獲得市場批准；
●FDA或類似的外國監管機構可能無法批准我們與其簽訂臨牀和商業用品合同的第三方製造商的製造工藝或設施；
●FDA或類似的外國監管機構可能不會批准與批准我們的治療產品候選產品相關的任何配套診斷；以及
●FDA或類似的外國監管機構的批准政策或法規可能會發生重大變化，使我們的臨牀數據不足以獲得批准。

這種漫長的審批過程以及臨牀試驗結果的不可預測性可能導致我們無法獲得任何候選產品的營銷批准，這將嚴重損害我們的業務、運營結果和前景。此外，開發期間上市審批政策的變化、附加法規、法規或指導意見的制定或頒佈的變化，或者對每一項提交的藥品申請的監管審查的變化，都可能導致申請的批准或拒絕的延遲。監管機構在審批過程中擁有相當大的自由裁量權，可能拒絕接受任何申請，或可能決定我們的數據不足以獲得批准，並需要額外的臨牀前研究、臨牀試驗、毒理學或其他體內或體外數據來支持其他研究和測試的啟動。此外，對從臨牀前研究和臨牀試驗中獲得的數據的不同解釋可能會推遲、限制或阻止候選產品的上市批准。我們或我們未來可能獲得的任何合作伙伴最終獲得的任何上市批准都可能受到限制，或者受到限制或批准後的承諾，從而使批准的藥物在商業上不可行。

任何延遲獲得或未能獲得所需批准的情況都可能對我們或我們可能不得不從特定候選產品獲得收入的任何合作者的能力產生重大不利影響，這可能會對我們的財務狀況造成重大損害，並對我們的股價造成不利影響。

歐洲藥品管理局(European Medicines Agency)或歐洲藥品管理局(EMA)或類似的外國監管機構可能不同意我們的監管計劃，包括我們尋求有條件營銷授權的計劃，我們可能無法獲得監管部門對我們候選產品的批准，這將阻止我們的候選產品在海外銷售。我們的產品候選產品在美國獲得的任何批准都不能保證我們的產品候選產品在外國司法管轄區獲得批准。

為了在歐盟和許多其他司法管轄區營銷和銷售我們的藥物，我們以及我們未來可能擁有的任何合作伙伴都必須獲得單獨的營銷批准，並遵守眾多不同的監管要求。審批程序因國家而異，可能涉及額外的測試。獲得批准所需的時間可能與獲得FDA批准所需的時間有很大不同。在美國以外的市場審批流程通常包括與獲得FDA批准相關的所有風險。

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目錄

此外，在美國以外的許多國家，在批准藥品在該國銷售之前，必須先批准該藥物的報銷。我們以及我們未來可能擁有的任何合作者可能無法及時獲得美國以外監管機構的批准(如果有的話)。FDA的批准並不確保其他國家或司法管轄區的監管機構的批准，美國以外的一個監管機構的批准也不能確保其他國家或司法管轄區的監管機構或FDA的批准。

作為其營銷授權過程的一部分，EMA可以根據不完全的數據授予營銷授權，但對於某些類別的醫藥產品，如果這樣做可能會滿足患者未得到滿足的醫療需求，並符合公眾健康的利益。在這種情況下，人用藥品委員會(CHMP)可以建議批准上市授權，但須遵守每年審查的某些具體義務，這被稱為有條件的營銷授權。這可能適用於屬於EMA管轄範圍的人用藥品，包括那些旨在治療、預防或醫學診斷嚴重衰弱疾病或危及生命的疾病的藥品，以及那些被指定為孤兒藥品的藥品。

當中國藥品監督管理局發現，雖然沒有提供涉及該藥品安全性和有效性的全面臨牀數據，但符合下列所有要求，可以批准有條件的上市許可：

●醫藥產品的風險-收益平衡為正；
●申請人很可能能夠提供全面的臨牀數據；
●未得到滿足的醫療需求將得到滿足；以及
●有關藥品在市場上立即上市對公眾健康的好處超過了仍然需要補充數據這一事實所固有的風險。

有條件營銷授權的授予僅限於申請的臨牀部分尚未完全完成的情況。不完整的非臨牀或質量數據只有在有正當理由的情況下才能被接受，而且只有在產品打算用於緊急情況以應對公共衞生威脅的情況下才能接受。

有條件的營銷授權有效期為一年，可續簽。持有者將被要求完成正在進行的研究或進行新的研究，以確認收益-風險平衡是積極的。此外，還可能對藥物警戒數據的收集施加特定的義務。

授予有條件的營銷授權將允許藥品比其他情況下更早到達有未得到滿足的醫療需求的患者手中，並將確保生成、提交、評估和採取行動有關產品的更多數據。儘管我們可能會尋求EMA對我們的一個或多個候選產品進行有條件營銷授權，但EMA或CHMP最終可能不會同意該有條件營銷授權的要求已得到滿足。

我們的臨牀試驗結果也可能不支持批准，無論是加速批准、有條件的上市授權還是常規批准。臨牀前和臨牀研究的結果可能不能預測後期臨牀試驗的結果，而臨牀試驗後期階段的候選產品可能無法顯示出預期的安全性和有效性，儘管已經通過臨牀前研究和初步臨牀試驗取得了進展。此外，我們的候選產品可能會因為許多原因而無法獲得監管部門的批准，包括以下原因：

●FDA或類似的外國監管機構可能不同意我們臨牀試驗的設計或實施；

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目錄

●臨牀項目中研究的人羣可能沒有足夠的廣泛性或代表性來確保我們尋求批准的全部人羣的安全性；
●我們可能無法證明我們的候選產品在其建議的適應症中的風險-收益比率是可接受的；
●臨牀試驗結果可能不符合美國食品藥品監督管理局(FDA)或國外可比監管機構要求批准的統計顯著性水平；
●我們可能無法證明我們的候選產品的臨牀和其他益處超過了它們的安全風險；
●FDA或類似的外國監管機構可能不同意我們對臨牀前研究或臨牀試驗數據的解釋；
●從我們候選產品的臨牀試驗中收集的數據可能不足以令FDA或類似的外國監管機構滿意，不足以支持在外國司法管轄區提交BLA或其他類似提交，或在美國或其他地方獲得監管批准；
●FDA或類似的外國監管機構可能不批准我們與其簽訂臨牀和商業用品合同的製造工藝、我們自己的製造設施或第三方製造商的設施；以及
●FDA或類似的外國監管機構的批准政策或法規可能會發生重大變化，使我們的臨牀數據不足以獲得批准。

此外，2020年1月31日，英國退出並不再是歐盟的一部分，也就是通常所説的英國退歐。目前，歐盟和英國已經達成了一項退出協議，其中規定了一個過渡期，直到2020年12月31日，以便歐盟和英國之間能夠就一項長期貿易協議進行談判。目前還不確定一項長期貿易協定是否會毫無拖延地達成，或者根本不會。由於英國的監管框架有很大一部分源自歐盟指令和法規，英國退歐可能會對我們的產品候選產品在英國或歐盟的審批和/或銷售方面的監管制度產生重大影響。由於英國退歐或其他原因導致的任何延遲獲得或無法獲得任何營銷批准，都將阻止我們將候選產品在英國和/或歐盟商業化，並限制我們創造收入、實現和維持盈利的能力。如果出現上述任何結果，我們可能會被迫限制或推遲在英國和/或歐盟為我們的候選產品尋求監管批准的努力，這可能會對我們的業務造成重大和實質性的損害。隨着英國決定取代或複製哪些歐盟法律，英國退歐可能會導致法律上的不確定性，並可能導致各國法律法規的差異。英國退歐的任何這些影響，以及其他我們無法預料的影響，都可能對我們的業務、財務狀況和運營結果產生不利影響。

如果不能獲得監管部門的批准，我們的任何候選產品都將嚴重損害我們的業務、運營結果和前景。

我們可能會為我們的一個或多個候選產品尋求突破性治療認證(BTD)。我們可能不會收到這樣的指定，即使我們收到了，這樣的指定也可能不會帶來更快的開發或監管審查或批准過程。

Btd的目的是加快治療嚴重或危及生命的疾病的產品的開發和審查，當初步臨牀證據表明該藥物可能顯示出顯著改善時。

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目錄

針對一個或多個臨牀重要終點的現有療法，例如在臨牀開發早期觀察到的實質性治療效果。“將候選產品指定為突破性療法提供了潛在的好處，包括與FDA舉行更頻繁的會議，討論候選產品的開發計劃，並確保收集支持批准所需的適當數據；FDA就擬議臨牀試驗的設計和生物標記物的使用等問題更頻繁地進行書面通信；最早在第一階段就開始對高效藥物開發計劃提供密集指導；高級管理人員參與的組織承諾；以及滾動審查和優先審查的資格。

BTD不會改變產品審批的標準。

2017年6月，131I-omburTamab接受BTD治療患有神經再生障礙性腦病(R/R NB)的兒童患者，這些患者的CNS/LM來自NB。此外，2018年8月20日，Naxitamab聯合GM-CSF接受BTD治療，用於治療初治無效或搶救治療反應不完全的高危NB患者，這些患者年齡超過12個月，持續難治性疾病僅限於骨髓，有或沒有併發骨骼受累的證據。我們可能會為我們的部分或所有其他候選產品尋求BTD，但我們可能永遠不會收到這樣的BTD，或者即使我們收到了BTD，我們候選產品的開發也可能無法加快或受益於此類指定。

指定為突破性療法是FDA的自由裁量權。因此，即使我們相信我們的候選產品之一符合被指定為突破性療法的標準，FDA也可能不同意，而是決定不做出這樣的指定。即使我們收到了BTD，與根據FDA傳統程序考慮批准的藥物相比，收到候選產品的此類指定可能不會帶來更快的開發或監管審查或批准過程，也不能確保FDA最終批准。此外，即使我們的一個或多個候選產品有資格成為突破性療法，FDA稍後也可能決定這些候選產品不再符合資格條件，或者決定FDA審查或批准的時間不會縮短。

我們的候選產品可能無法獲得或保持孤兒藥物稱號，或奇怪或罕見的兒科疾病稱號或RPDD。如果國會不採取行動，如果我們的候選產品在2022年10月1日之前沒有獲得批准，我們將沒有資格獲得PRV。

包括美國和歐盟在內的一些司法管轄區的監管機構可能會將患者人數相對較少的藥物指定為孤兒藥物。根據《孤兒藥品法》(Orphan Drug Act)，如果一種產品是用於治療罕見疾病或疾病的藥物，FDA可能會將其指定為孤兒藥物。在美國，罕見疾病或疾病通常被定義為每年患者人數不到20萬人，或者在美國，患者人數超過20萬人，而在美國，開發藥物的成本無法從美國的銷售中收回的合理預期。2020年9月，FDA授予Nivatrotamab治療神經母細胞瘤的ODD和RPDD。2018年11月，歐盟委員會批准Naxitamab用於治療NB的OMPD。2017年2月，歐盟委員會授予omburTamab治療NB的孤兒醫藥產品稱號(OMPD)。2016年8月，美國食品藥品監督管理局(FDA)批准了131I-omburTamab用於治療NB。2013年，FDA批准了Naxitamab治療NB的ODD。

在美國，ODD使一方有權獲得財政激勵，如為臨牀試驗成本提供贈款資金的機會、税收優惠和用户費用減免。此外，如果一種帶有奇數的產品隨後獲得了FDA對其具有這種名稱的疾病的第一次批准，該產品就有權獲得孤兒藥物獨家經營權。美國的孤兒藥物排他性規定，FDA可能不會批准任何其他申請，包括完整的BLA，在七年內銷售相同適應症的同一藥物，除非在有限的情況下。在歐洲適用的專營期為10年。如果一種藥物不再符合奇數標準，或者如果該藥物的利潤足夠高，以至於市場排他性不再合理，那麼歐洲的排他性期限可以縮短到6年。

罕見兒科疾病優先審查憑證計劃，或PRV計劃，旨在激勵藥品贊助商開發治療罕見兒科疾病的藥物。根據本計劃，獲得針對罕見兒科疾病的BLA批准的贊助商可能有資格獲得PRV，該PRV可由該PRV的所有者贖回。

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目錄

獲得營銷申請的優先審查。PRV是完全可轉讓的，可以出售給任何贊助商，贊助商可以在6個月內贖回PRV，優先審查營銷申請，而標準時間框架約為10個月。MSK許可證的條款規定，MSK有權獲得銷售第一輛這樣的PRV所產生的任何收入的40%-50%，以及出售任何後續PRV或出售任何非美國司法管轄區提供的其他類似激勵措施所產生的任何收入的33%。此外，MSK CD33許可證的條款規定，MSK有權獲得出售任何PRV或出售任何非美國司法管轄區提供的其他類似激勵措施所產生的任何收入的25%。此外，SAAA規定，如果我們從FDA獲得了涵蓋MabVax/Y-mAb分許可下的許可產品的PRV，並且PRV隨後被出售，我們將分別直接向MabVax和MSK支付其產生收入的20%，以便MabVax和MSK各自獲得與MabVax/MSK許可協議設想相同的金額。最後，SADA許可證的條款規定，MSK有權獲得出售任何PRV或出售任何非美國司法管轄區提供的其他類似激勵措施所產生的任何收入的25%。

《21世紀治療法》(21st Century Cures Act)等舉措對PRV計劃進行了重新授權，使得在2020年10月1日之前接受RPDD治療的藥物，如果在2022年10月1日之前獲得FDA的批准，將繼續有資格獲得PRV。

即使我們的其他候選產品在未來獲得ODD或RPDD，他們也可能無法獲得或保持該候選產品的孤兒藥物獨佔性、優先審查或快速監管審批。由於與開發藥品相關的不確定性，我們可能不是第一個獲得孤兒指定適應症ODD的候選產品的上市批准。此外，如果我們尋求批准比孤兒指定的適應症範圍更廣的適應症，或者如果FDA後來確定指定請求存在重大缺陷，或者如果我們不能保證足夠數量的產品來滿足這種罕見疾病或疾病患者的需求，那麼我們在美國的獨家營銷權可能會受到限制。此外，即使我們或任何未來的合作者獲得了一種產品的孤兒藥物排他性，這種排他性也可能不能有效地保護該產品免受競爭，因為具有不同活性部分的不同藥物可能被批准用於相同的條件。即使在孤兒藥物獲得批准後，如果FDA得出結論認為後一種藥物在臨牀上更安全、更有效，或者對患者護理做出了重大貢獻，或者具有孤兒排他性的產品的製造商無法維持足夠的產品數量，則FDA隨後可以針對相同的情況批准具有相同活性部分的同一藥物。ODD既不會縮短藥物的研發時間或監管審查時間，也不會在監管審查或批准過程中給藥物帶來任何優勢。

即使我們或我們未來可能擁有的任何合作伙伴為我們的候選產品獲得上市批准，批准條款和對我們藥物的持續監管可能需要大量資源支出，並可能限制我們或他們生產和營銷我們的藥物的方式，這可能會嚴重削弱我們的創收能力。

一旦批准上市，批准的藥品及其製造商和營銷商將受到持續的審查和廣泛的監管。這些要求包括提交安全和其他上市後信息和報告、註冊和上市要求、與製造、質量控制、質量保證和相應的記錄和文件維護有關的要求、關於向醫生分發樣本和保存記錄的要求。我們以及我們未來可能擁有的任何合作伙伴還必須遵守有關我們或他們獲得市場批准的任何候選產品的廣告和促銷方面的要求。與處方藥有關的宣傳信息受到各種法律和法規的限制，必須與藥品批准的標籤中的信息保持一致。因此，我們以及我們未來可能擁有的任何合作伙伴，可能無法推廣我們開發的任何用於未經批准的適應症或用途的藥物。

FDA還可能要求進行昂貴的上市後研究或臨牀試驗和監測，以監測藥物的安全性或有效性。例如，批准可能會受到對藥物可能上市的指定用途的限制或批准條件的限制，包括實施風險評估和緩解戰略的要求，其中可能包括限制分銷系統的要求。廠商

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目錄

已批准藥品的質量控制和生產設施還必須符合FDA的廣泛要求，包括確保質量控制和生產程序符合cGMP，其中包括與質量控制和質量保證有關的要求，以及相應的記錄和文件維護和報告要求。我們，我們的合同製造商，我們未來的合作者和他們的合同製造商可能會受到FDA的定期突擊檢查，以監督和確保遵守cGMP。因此，假設我們或我們未來的潛在合作伙伴獲得了一個或多個候選產品的營銷批准，我們和我們未來的潛在合作伙伴以及我們和他們的合同製造商將繼續在所有合規領域投入時間、金錢和精力，包括製造、生產、產品監控和質量控制。

如果我們和我們未來的潛在合作者不能遵守批准後的監管要求，我們和我們未來的潛在合作者可能會被監管機構撤回對我們藥物的上市審批，我們或我們未來的潛在合作者銷售任何未來藥物的能力可能會受到限制，這可能會對我們實現或維持盈利的能力產生不利影響。此外，遵守審批後法規的成本可能會對我們的經營業績和財務狀況產生負面影響。

FDA和其他監管機構的政策可能會改變，可能會頒佈額外的政府法規，阻止、限制或推遲對我們候選產品的監管批准，這將影響我們的創收能力。

如果我們緩慢或無法適應現有要求的變化或新要求或政策的採用，或者如果我們無法保持監管合規性，我們可能會失去我們可能獲得的任何營銷批准，我們可能無法實現或維持盈利，這將對我們的業務、前景、財務狀況和運營結果產生不利影響。我們也無法預測美國或國外未來立法或行政或行政行動可能產生的政府監管的可能性、性質或程度。例如，特朗普政府的某些政策可能會影響我們的商業和行業。也就是説，特朗普政府已經採取了幾項行政行動，包括髮布了一些行政命令，這可能會對FDA從事常規監管和監督活動的能力造成重大負擔，或者以其他方式大幅推遲，比如通過制定規則、發佈指導意見以及審查和批准營銷申請來執行法規。

如果我們或我們未來的潛在合作伙伴在未來獲得上市批准的任何產品候選產品，如果我們或他們未能遵守監管要求，或者如果我們或他們在批准後遇到意想不到的藥物問題，將受到重大處罰。

我們或我們未來的潛在合作伙伴在未來獲得上市批准的任何候選產品，都將受到FDA和其他監管機構的持續審查。

FDA和包括司法部(DoJ)在內的其他機構密切監管和監督藥品的批准後營銷和推廣，以確保僅針對批准的適應症並根據批准的標籤的規定製造、銷售和分銷藥物。FDA對製造商關於標籤外使用的溝通施加了嚴格的限制，如果我們或我們未來的潛在合作伙伴沒有銷售我們的任何候選產品，而我們或他們只獲得了其批准的適應症的上市批准，我們或他們可能會因標籤外營銷而受到警告或執法行動。違反聯邦食品、藥物和化粧品法案(FDCA)以及其他與處方藥推廣和廣告相關的法規(包括虛假索賠法案)可能會導致調查或指控違反聯邦和州醫療欺詐和濫用法律以及州消費者保護法。

此外，後來發現我們的藥品或其製造商或生產工藝存在以前未知的不良事件或其他問題，或未能遵守監管要求，可能會產生各種結果，包括：

●涉及患者服用我們的藥物的訴訟；

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目錄

●對這類藥物、製造商或製造工藝的限制；
●對藥品標籤或營銷的限制；
●對藥品分配或使用的限制；
●要求進行上市後研究或臨牀試驗；
●警告信或無標題信；
●從市場上召回藥品的；
●拒絕批准我們提交的待決申請或已批准申請的補充申請；
●召回藥品；
●罰款、返還或者返還利潤或者收入；
●暫停或者撤銷上市審批；
●破壞與任何潛在合作者的關係；
●對第三方付款人承保的限制；
●不利的新聞報道和對我們聲譽的損害；
●拒絕批准藥品進出口的；
●檢獲毒品；或
●禁制令或施加民事或刑事處罰。

當前和未來的法律，以及現有政府法規和政策的變化，可能會增加我們和我們未來的潛在合作伙伴獲得我們候選產品的營銷批准並將其商業化的難度和成本，並影響我們或他們可能獲得的價格。

在美國和一些外國司法管轄區，已經並將繼續有許多關於醫療保健系統的立法和監管變化以及擬議的變化，這些變化可能會阻止或推遲我們的候選產品的上市審批，限制或監管審批後的活動，並影響我們或我們未來潛在合作伙伴銷售我們或他們獲得上市批准的任何藥物的盈利能力。我們預計，當前的法律，以及未來可能採取的其他醫療改革措施，可能會導致更嚴格的覆蓋標準，並對我們或我們未來的潛在合作伙伴可能獲得的任何批准的藥物的價格產生額外的下行壓力。

在美國，《患者保護和平價醫療法案》(Patient Protection And Affordable Care Act)，或統稱為《平價醫療法案》(Affordable Care Act，簡稱ACA)修訂的《患者保護和平價醫療法案》(Patient Protection And Affordable Care Act)，極大地改變了政府和私營保險公司為醫療保健提供資金的方式。對我們的候選產品具有潛在重要性的《平價醫療法案》的條款如下：

●對生產或進口指定品牌處方藥和生物製劑的任何實體徵收不可抵扣的年費；

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目錄

●提高製造商在醫療補助藥品退税計劃下必須支付的法定最低醫療補助退税，並將退税計劃擴大到參加醫療補助管理保健組織的個人；
●擴大醫療欺詐和濫用法律，包括“虛假申報法”和“反回扣法令”，新的政府調查權力和加強對不遵守規定的懲罰；
●擴大公共衞生服務藥品定價方案下有資格享受折扣的實體；
●一個新的以患者為中心的結果研究所，負責監督、確定優先事項，並進行臨牀療效比較研究，併為此類研究提供資金；以及
●一個新的獨立支付顧問委員會，該委員會有權建議對聯邦醫療保險計劃進行某些修改，以減少該計劃的支出，這些支出可能會導致處方藥支付的減少。

此外，自“諮詢委員會條例”制定以來，還提出並通過了其他立法修改。這些變化包括2011年的預算控制法案(Budget Control Act)，該法案除其他外，導致從2013年開始的每個財年向提供者支付的聯邦醫療保險(Medicare)總金額減少了2%，由於隨後對該法案的立法修訂，除非國會採取額外行動，否則該法案將一直有效到2024年。2012年的《美國納税人救濟法》(American納税人救濟法)，除其他外，減少了對幾家醫療服務提供者的醫療保險支付，並將政府向提供者追回多付款項的訴訟時效從三年延長到五年。

新的法律可能會導致聯邦醫療保險和其他醫療保健資金的進一步減少，並以其他方式影響我們可能獲得監管批准的任何候選產品的價格，或者任何此類候選產品的處方或使用頻率。我們無法預測這些挑戰是否會繼續下去，或者是否會提出或採納其他建議，或者這些努力可能會對我們產生什麼影響。此外，政府對製造商為其上市產品定價的方式進行了更嚴格的審查，導致最近國會進行了幾次調查，並提出了一些法案，這些法案旨在提高藥品定價的透明度，審查定價與製造商患者計劃之間的關係，降低聯邦醫療保險(Medicare)下的藥品價格，並改革政府計劃對藥品的報銷方法。我們預計，未來將採取更多的州和聯邦醫療改革措施，其中任何一項都可能限制聯邦和州政府為醫療產品和服務支付的金額，這可能會導致對我們候選產品的需求減少或額外的定價壓力。

我們預計，ACA以及未來可能採取的其他醫療改革措施，可能會導致聯邦醫療保險(Medicare)和其他醫療保健資金的進一步減少，更嚴格的覆蓋標準，新的支付方法，以及我們為任何批准的產品獲得的價格和/或醫生因管理我們可能推向市場的任何批准的產品而獲得的報銷水平的額外下行壓力。報銷水平的降低可能會對我們收到的價格或我們產品的處方或管理頻率產生負面影響。醫療保險或其他政府計劃報銷的任何減少都可能導致私人支付者支付的類似減少。

ACA的一些條款尚未實施，ACA的某些方面存在法律和政治挑戰。自2017年1月以來，特朗普總統簽署了兩項行政命令和其他指令，旨在推遲、規避或放鬆ACA規定的某些要求。我們繼續評估ACA、個人強制要求的廢除以及任何其他可能的廢除和替換努力可能對我們的業務產生的影響，但我們預計，目前頒佈或未來可能修改的ACA，以及未來可能採取的其他醫療改革措施，可能會對我們整個行業以及我們保持或增加我們成功商業化或候選產品成功商業化的現有產品的銷售能力產生實質性的不利影響。除了ACA，還將有

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目錄

繼續是聯邦和州兩級立法者、監管機構和第三方付款人的提案，目的是在擴大個人醫療福利的同時降低醫療成本。

美國處方藥的成本也在美國引起了相當大的討論，國會議員和政府當局表示，他們將通過新的立法和行政措施來解決這類成本問題。這一關注導致了幾次國會調查和提出的法案，這些法案旨在提高產品定價的透明度，審查定價與製造商患者計劃之間的關係，以及改革政府計劃的藥品報銷方法。

2018年5月，特朗普政府發佈了一份降低藥品價格和降低藥品自付成本的《藍圖》，其中包含了增加藥品製造商競爭、提高某些聯邦醫療保健計劃的談判力、激勵製造商降低產品標價、降低消費者支付的藥品自付成本的額外建議。衞生和公眾服務部已開始就其中一些措施徵求反饋意見，同時，正在根據其現有權限立即實施其他措施。

我們預計，未來可能採取的這些和其他醫療改革措施可能會導致更嚴格的覆蓋標準，並對我們獲得批准的任何產品的價格構成額外的下行壓力。醫療保險或其他政府計劃報銷的任何減少都可能導致私人支付者支付的類似減少。實施成本控制措施或其他醫療改革可能會阻礙我們創造收入、實現盈利或將我們的候選產品商業化。我們預計，未來將採取更多的州和聯邦醫療改革措施，其中任何一項都可能限制聯邦和州政府為醫療產品和服務支付的金額，這可能會導致對我們候選藥物的需求減少或額外的定價壓力。美國處方藥的成本也在美國引起了相當大的討論，國會議員和政府當局表示，他們將通過新的立法和行政措施來解決這類成本問題。處方藥的定價在美國以外也受到政府的控制。在這些國家，在收到產品的上市批准後，與政府當局進行定價談判可能需要相當長的時間。為了在一些國家獲得報銷或定價批准，我們可能需要進行一項臨牀試驗，將我們候選產品的成本效益與其他現有療法進行比較。如果我們的產品無法獲得報銷，或者報銷範圍或金額有限，或者定價水平不令人滿意，我們的創收和盈利能力可能會受到影響。

還提出了立法和監管建議，以擴大審批後的要求，並限制藥品的銷售和促銷活動。我們不能確定是否會頒佈額外的法律變更，或FDA的法規、指南或解釋是否會改變，或者這些變化對我們候選產品的上市審批(如果有的話)可能會產生什麼影響。此外，國會對FDA審批過程的更嚴格審查可能會大大推遲或阻止上市審批，並使我們和任何未來的合作者受到更嚴格的藥物標籤和上市後測試和其他要求。

政府價格管制或定價法規的其他變化可能會限制我們能夠對我們的主要候選產品(如果獲得批准)或我們未來可能獲得批准的任何其他候選產品收取的費用，這將對我們的收入和運營結果產生不利影響。

我們預計，在美國和國際上，藥品的覆蓋範圍和報銷範圍可能會受到越來越多的限制。醫療成本不斷攀升，導致醫療行業降低成本的壓力加大。特別是，製藥公司的藥品定價受到了越來越嚴格的審查，並繼續受到國內外政治和公眾的激烈辯論。政府和私人第三方付款人已經提出了醫療改革和降低成本的建議。美國已經提出了一些聯邦和州政府的提案，以控制醫療成本，包括藥物治療的成本。具體地説，美國國會最近進行了幾次調查，提出了一些法案，這些法案旨在提高藥品定價的透明度，審查定價與製造商患者計劃之間的關係，以及改革政府計劃

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目錄

藥品報銷方法。在一些國際市場，政府控制定價，這可能會影響藥品的盈利能力。

當前的政府法規和未來可能的醫療立法可能會影響第三方付款人醫療的承保範圍和報銷範圍，這可能會使我們的產品候選產品(如果獲得批准)在商業上不可行，或者可能對我們預期的未來收入和毛利率產生不利影響。

我們無法預測我們的業務可能在多大程度上受到這些或其他潛在的未來立法或監管發展的影響。然而，未來的價格管制或其他與藥品定價相關的定價法規變化或負面宣傳通常可能會限制我們未來任何產品的收費，這將對我們的預期收入和運營結果產生不利影響。

我們與醫療保健提供者、醫生和第三方付款人的關係受到適用的反回扣、欺詐和濫用以及其他醫療法律法規的約束，這可能使我們面臨懲罰，包括刑事制裁、民事處罰、合同損害、聲譽損害以及利潤和未來收入的減少。

我們與醫療保健提供者、醫生和第三方付款人之間的關係需要遵守額外的醫療保健法律法規要求以及聯邦政府以及我們開展業務的州和外國政府的強制執行。我們目前和未來與醫療保健提供者、醫生、第三方付款人和患者之間的安排可能會使我們面臨廣泛適用的欺詐和濫用以及其他醫療法律法規，這些法律和法規可能會限制我們營銷、銷售和分銷我們獲得營銷批准的產品的業務或財務安排和關係。適用的聯邦和州醫療法律法規的限制包括：

●《反回扣條例》-聯邦醫療保健反回扣法規禁止任何人在知情和故意的情況下，直接或間接地以現金或實物形式索要、提供、接受或提供報酬，以誘導或獎勵個人推薦或購買、訂購、推薦或安排任何商品或服務，這些商品或服務可根據聯邦和州醫療保健計劃(如聯邦醫療保險和醫療補助)支付。個人或實體不需要實際瞭解法規或違反法規的具體意圖即可實施違規；
●虛假申報法-聯邦虛假索賠法案對個人或實體施加刑事和民事處罰，包括通過民事舉報人或刑事訴訟，對個人或實體施加刑事和民事處罰，除其他外，個人或實體故意提交或導致提交虛假或欺詐性的聯邦醫療計劃付款申請，或為虛假索賠的付款提供虛假陳述或記錄材料，或者避免、減少或隱瞞向聯邦政府支付資金的義務，潛在責任包括強制性三倍損害賠償和每項索賠的重大罰款，目前設定為每項虛假索賠5,500美元至11,000美元
●希帕-1996年的聯邦醫療保險攜帶和責任法案，或HIPAA，對執行欺詐任何醫療福利計劃的計劃，或故意偽造、隱瞞或掩蓋重大事實，或在提供或支付醫療福利、項目或服務方面做出任何重大虛假陳述，規定刑事和民事責任；與聯邦反回扣法規類似，個人或實體不需要實際瞭解法規或違反法規的具體意圖，即可犯下違反法規的行為。(注：美國聯邦醫療保險攜帶和責任法案，或稱HIPAA)，對執行欺詐任何醫療福利計劃的計劃，或故意偽造、隱瞞或掩蓋與醫療福利、項目或服務的交付或付款有關的重大事實或作出任何重大虛假陳述，規定刑事和民事責任；與聯邦反回扣法規類似，個人或實體不需要實際瞭解法規或違反法規的具體意圖即可違反。HIPAA經2009年《經濟和臨牀健康信息技術法案》(HITECH)及其實施條例修訂後，還要求某些被覆蓋的實體醫療保健提供者、健康計劃和醫療信息交換所及其業務夥伴履行涉及使用或披露個人身份健康信息的某些服務的義務，包括強制性合同條款和技術保障措施，涉及保護個人隱私、安全和傳輸。

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目錄

可識別的健康信息，並要求在某些違反個人可識別的健康信息安全的情況下通知受影響的個人和監管當局；
●HIPAA隱私條款-經HITECH及其實施條例修訂後，HIPAA還向某些受覆蓋實體醫療服務提供者、健康計劃和醫療信息交換所及其業務夥伴施加義務，這些實體提供涉及使用或披露個人身份健康信息的某些服務，包括強制性合同條款和技術保障措施，涉及保護個人身份健康信息的隱私、安全和傳輸，並要求在某些違反個人身份健康信息安全的情況下通知受影響的個人和監管機構；
●透明度要求-聯邦立法通常被稱為醫生支付陽光法案，作為《平價醫療法案》的一部分頒佈，其實施條例要求某些藥品、器械、治療性生物製品和醫療用品的製造商每年向衞生與公眾服務部報告與某些付款和其他價值轉移有關的信息，包括諮詢費、旅費報銷、研究補助金以及向醫生、其他醫療保健提供者和教學醫院支付的價值超過10美元的其他付款或禮物。根據聯邦醫療保險、醫療補助和兒童健康保險計劃，某些藥品、器械、治療性生物製品和醫療用品的製造商必須每年向衞生與公眾服務部報告與某些付款和其他價值轉移有關的信息，包括諮詢費、差旅費報銷、研究補助金和其他價值超過10美元的付款或禮物。
●FDCA-美國食品藥品監督管理局(FDCA)，除其他事項外，禁止在藥品、生物製品和醫療器械上摻假或冒牌；以及
●類比國家法和外國法-類似的州和外國欺詐和濫用法律法規，例如可能適用於銷售或營銷安排的州反回扣和虛假索賠法律，以及涉及由非政府第三方付款人(包括私營保險公司)報銷的醫療項目或服務的索賠。

一些州法律要求製藥公司遵守制藥行業的自願合規指南和聯邦政府頒佈的相關合規指南，並要求製藥商報告與向醫生和其他醫療保健提供者支付和其他價值轉移有關的信息，或營銷支出和定價信息。在某些情況下，州法律和外國法律還對健康信息的隱私和安全進行管理，其中許多法律在很大程度上彼此不同，而且往往不會被HIPAA搶先一步，從而使合規工作複雜化。

個人數據(包括健康數據)的收集和處理受歐盟範圍內的一般數據保護法規(GDPR)的監管，該法規於2018年5月25日生效，取代了每個歐盟成員國的現行數據保護法。GDPR通過我們的全資子公司Y-mAbs Treeutics A/S的活動適用於我們，也適用於向歐盟居民提供商品或服務的任何企業，無論其位置如何，包括我們在歐盟成員國的臨牀試驗活動。GDPR對個人數據的處理者和控制者施加了更嚴格的操作要求，例如，包括對“敏感信息”(包括居住在歐盟的數據對象的健康和基因信息)的特殊保護、關於如何使用個人信息的更大披露、對信息保留的限制、關於健康數據和假名(即密鑰編碼)數據的更高要求、強制性數據泄露通知要求以及對控制者證明其已就某些數據處理活動獲得有效同意的更高標準。GDPR賦予個人反對處理其個人信息的機會，允許他們在某些情況下要求刪除個人信息，並賦予個人在其認為其權利受到侵犯時尋求法律補救的明確權利。此外，GDPR對將個人數據從歐盟轉移到美國或其他被認為沒有提供“充分”隱私保護的地區實施了嚴格的規定。GDPR規定，歐盟成員國可以就基因、生物特徵或健康數據的處理制定自己的進一步法律和法規。, 這可能導致成員國之間的差異，限制我們使用和共享個人數據的能力，或者可能導致我們的成本增加，並損害我們的業務和財務狀況。我們也是

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在將個人數據從歐盟轉移到美國方面，必須遵守不斷演變和嚴格的規則。違反歐盟數據保護法可能會導致罰款(例如，根據GDPR，最高可達20,000,000歐元或上一財政年度(以較高者為準)全球年營業額的4%)和其他行政處罰，這可能是繁重的，並對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生不利影響。由於GDPR的實施，我們可能需要建立額外的機制，以確保遵守新的數據保護規則。數據保護當局尋求強制遵守GDPR的方式存在重大不確定性。例如，目前還不清楚當局是否會對在歐盟做生意的公司進行隨機審計，或者當局是否會等待聲稱其權利受到侵犯的個人提出申訴。

確保我們與第三方的業務安排符合適用的醫療法律法規的努力涉及大量成本。政府當局可能會得出結論，我們的商業行為可能不符合當前或未來涉及適用欺詐和濫用或其他醫療保健法律和法規的現行或未來法律、法規或判例法。如果我們的運營被發現違反了任何這些法律或任何其他可能適用於我們的政府法規，我們可能會面臨重大的民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、監禁、將藥品排除在政府資助的醫療計劃(如聯邦醫療保險和醫療補助)之外，以及削減或重組我們的業務。雖然有效的合規計劃可以降低因違反這些法律而受到調查和起訴的風險，但這些風險並不能完全消除。任何因涉嫌或涉嫌違規而對我們採取的行動都可能導致我們招致鉅額法律費用，並可能轉移我們管理層對業務運營的注意力，即使我們的辯護是成功的。如果我們預期與之開展業務的任何醫生或其他醫療保健提供者或實體被發現不遵守適用法律，我們可能會在金錢、時間和資源方面付出高昂代價，他們可能會受到刑事、民事或行政制裁，包括被排除在政府資助的醫療保健計劃之外。

在我們的候選產品的某些細分市場中，覆蓋範圍和報銷範圍可能有限或不可用，這可能會使我們很難有利可圖地銷售我們的候選產品。

我們候選產品的成功銷售(如果獲得批准)取決於第三方付款人是否提供足夠的保險和報銷。此外，由於我們的候選產品代表了治療癌症的相對較新的方法，我們無法準確估計我們候選產品的潛在收入。

為自己的病情提供醫療服務的患者通常依靠第三方付款人來報銷與其治療相關的全部或部分費用。政府醫療保健計劃(如聯邦醫療保險(Medicare)和醫療補助(Medicaid))以及商業支付者的充分覆蓋和報銷對於新產品的接受度至關重要。

政府當局和第三方付款人，如私人健康保險公司和健康維護組織，決定他們將覆蓋哪些藥物和治療以及報銷金額。第三方付款人的承保範圍和報銷可能取決於許多因素，包括第三方付款人對產品的使用是否符合以下條件的確定：

●其健康計劃下的覆蓋福利；
●安全、有效和醫學上必要的；
●適用於特定患者；
●符合成本效益；以及
●既不是試驗性的，也不是調查性的。

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目錄

在美國，第三方付款人之間沒有統一的產品承保和報銷政策。因此，從政府或其他第三方付款人那裏獲得產品的承保和報銷批准是一個既耗時又昂貴的過程，這可能需要我們向每個付款人提供支持科學、臨牀和成本效益的數據，以便在逐個付款人的基礎上使用我們的產品，但不能保證獲得承保和充分的報銷。即使我們獲得了特定產品的保險，由此產生的報銷付款率可能不足以讓我們實現或維持盈利，或者可能需要患者認為不可接受的高得令人無法接受的共同支付。此外，如果獲得批准，第三方付款人可能不會覆蓋使用我們的產品後所需的長期後續評估，也不會為其提供足夠的補償。患者不太可能使用我們的候選產品，除非提供保險，並且報銷足以支付我們產品的很大一部分成本。由於我們的候選產品比傳統療法的商品成本更高，而且可能需要長期的隨訪評估，因此覆蓋範圍和報銷費率可能不足以讓我們實現盈利的風險可能更大。

我們打算尋求批准在美國和選定的外國司法管轄區銷售我們的候選產品。如果我們的產品候選產品在一個或多個外國司法管轄區獲得批准，我們將受到這些司法管轄區的規章制度的約束。在一些外國，特別是歐盟國家，生物製品的價格受到政府的管制。在這些國家，在獲得候選產品的市場批准後，與政府當局進行定價談判可能需要相當長的時間。此外，我們候選產品的市場接受度和銷售將在很大程度上取決於我們候選產品是否有足夠的承保範圍和第三方付款人的報銷，並可能受到現有和未來醫療改革措施的影響。

我們的員工、獨立承包商、顧問、商業合作伙伴和供應商可能從事不當行為或其他不當活動，包括不遵守監管標準和要求。

我們面臨員工、獨立承包商、顧問、商業合作伙伴和供應商的欺詐、不當行為或其他非法活動的風險。這些當事人的不當行為可能包括故意、魯莽和玩忽職守的行為：未能遵守FDA和其他類似外國監管機構的法律；向FDA和其他類似外國監管機構提供真實、完整和準確的信息；遵守我們制定的製造標準；遵守美國的醫療欺詐和濫用法律以及類似的外國欺詐性不當行為法律；或準確報告財務信息或數據，或向我們披露未經授權的活動。如果我們的任何候選產品獲得FDA的批准，並開始在美國商業化這些產品，我們在此類法律下的潛在風險將顯著增加，我們與遵守此類法律相關的成本也將大幅增加。這些法律可能會影響我們目前與主要研究人員和研究患者的活動，以及擬議和未來的銷售、營銷和教育計劃。特別是，醫療保健產品和服務的推廣、銷售和營銷，以及醫療保健行業的某些商業安排，都受到旨在防止欺詐、回扣、自我交易和其他濫用行為的廣泛法律的約束。這些法律法規可能限制或禁止廣泛的定價、折扣、營銷和促銷、結構和佣金、某些客户激勵計劃和其他業務安排。受這些法律約束的活動還涉及不正當使用在招募病人進行臨牀試驗的過程中獲得的信息。, 這可能會導致監管制裁，並對我們的聲譽造成嚴重損害。並非總是能夠識別和阻止員工和其他各方的不當行為，我們採取的檢測和防止此類活動的預防措施可能無法有效控制未知或無法管理的風險或損失，或保護我們免受因未能遵守這些法律或法規而引起的政府調查或其他行動或訴訟。如果對我們採取任何此類行動，而我們沒有成功地為自己辯護或維護自己的權利，這些行動可能會對我們的業務產生重大影響，包括施加鉅額罰款或其他制裁。

如果執法部門指控或認定我們從事商業活動或推廣候選產品的方式違反了適用的法規，我們可能會招致重大責任。

醫生有權開出藥品的處方，用於產品標籤中沒有描述的用途，以及與FDA或其他適用監管機構批准的用途不同的用途。標籤外的使用是很常見的

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目錄

跨醫學專科。雖然FDA和其他監管機構不監管醫生的治療選擇，但FDA和其他監管機構監管制造商關於標籤外使用的通信，並禁止標籤外促銷，以及散佈虛假或誤導性的標籤或宣傳材料。製造商不得推廣用於非標籤用途的藥物。美國食品藥品監督管理局(FDA)和其他監管和執法部門積極執行法律法規，禁止推廣標籤外用途和推廣未獲得上市批准的產品。被發現不當推廣標籤外使用的公司可能會承擔重大責任，其中可能包括民事和行政補救措施以及刑事制裁。

儘管有與產品推廣相關的規定，FDA和其他監管機構仍允許公司就其產品進行真實、非誤導性和非推廣性的科學交流。我們打算從事醫學教育活動，並遵守所有適用的法律和法規指導與醫療保健提供者進行溝通。

社交媒體平臺的使用越來越多，帶來了新的風險和挑戰。

社交媒體越來越多地被用來交流我們的候選產品、臨牀開發計劃，以及我們的候選產品正在開發用於治療的疾病，我們打算利用我們認為合適的社交媒體來推動我們任何批准的產品的商業化努力。生物製藥行業的社交媒體實踐在繼續發展，與此類使用相關的法規並不總是明確的。這一演變帶來了不確定性和不遵守適用於我們業務的法規的風險，從而可能導致針對我們的監管行動。例如，患者可能會使用社交媒體渠道來評論他們在正在進行的盲目臨牀研究中的經歷，或者報告所謂的不良事件(AE)。當此類披露發生時，我們可能無法監督和遵守適用的AE報告義務，或者我們可能無法在社交媒體產生的政治和市場壓力下捍衞我們的業務或公眾的合法利益，這是因為我們可能對我們的調查產品發表的言論受到限制。在任何社交網站上，也存在不恰當地披露敏感信息或負面或不準確的帖子或評論的風險。如果發生任何此類事件或我們未能遵守適用的法規，我們可能會承擔責任、面臨監管行動或對我們的業務造成其他損害。

如果我們不遵守環境、健康和安全法律法規，我們可能會受到罰款或處罰，或者產生可能對我們的業務產生實質性不利影響的費用。

我們受到許多環境、健康和安全法律法規的約束，包括那些管理實驗室程序以及危險材料和廢物的處理、使用、儲存、處理和處置的法律和法規。我們的行動涉及使用危險、放射性和易燃材料，包括化學品和生物材料。我們的業務還會產生危險廢物產品。我們一般與第三方簽訂合同，處理這些材料和廢物。我們不能消除這些材料造成污染或傷害的風險。如果我們使用危險材料造成污染或傷害，我們可能要對由此造成的任何損害負責，任何責任都可能超出我們的資源範圍。我們還可能招致與民事或刑事罰款和處罰相關的鉅額費用。

雖然我們維持工傷保險，以支付因使用危險材料導致員工受傷而可能產生的費用和開支，但該保險可能不足以承擔潛在的責任。我們不為因儲存或處置危險和易燃材料(包括化學品和生物材料)而對我們提出的環境責任或有毒侵權索賠提供保險。

此外，為了遵守當前或未來的環境、健康和安全法律法規，我們可能會產生鉅額費用。這些現行或未來的法律法規可能會損害我們的研究、開發或商業化努力。不遵守這些法律法規也可能導致鉅額罰款、處罰或其他制裁。

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管理我們未來可能擁有的任何國際業務的法律法規可能會阻止我們在美國以外開發、製造和銷售某些產品或候選產品，並要求我們開發和實施代價高昂的合規計劃。

我們目前在美國和丹麥有業務，我們與歐洲其他地區的CMO以及美國的CMO保持着合作關係，以生產我們的候選產品。如果我們進一步擴大我們在美國以外的業務，我們必須遵守我們計劃在每個新的司法管轄區開展業務的眾多法律法規。創建和實施國際商業慣例合規項目的成本很高，而且此類項目很難實施，特別是在需要依賴第三方的情況下。我們不能保證我們的合規政策和程序是足夠的，或者我們的董事、高級管理人員、員工、代表、顧問和代理人沒有也不會從事我們可能要承擔責任的行為，我們也不能向您保證，我們的業務合作伙伴沒有也不會從事可能對他們履行對我們的合同義務的能力產生重大影響的行為，甚至導致我們對此類行為承擔責任。

《反海外腐敗法》禁止任何美國個人或企業直接或間接向任何外國官員、政黨或候選人支付、提供、授權支付或提供任何有價值的東西，目的是影響外國實體的任何行為或決定，以幫助該個人或企業獲得或保留業務。《反海外腐敗法》還要求證券在美國上市的公司遵守某些會計條款，這些條款要求公司保存準確和公平地反映公司(包括國際子公司)所有交易的賬簿和記錄，併為國際業務設計和維持適當的內部會計控制系統。《反海外腐敗法》的反賄賂條款主要由美國司法部執行。美國證券交易委員會(Securities and Exchange Commission，簡稱SEC)參與了FCPA賬簿和記錄條款的執行。

遵守《反海外腐敗法》既昂貴又困難，特別是在腐敗是公認問題的國家。此外，《反海外腐敗法》給製藥業帶來了特別的挑戰，因為在許多國家，醫院是由政府運營的，醫生和其他醫院員工被認為是外國官員。與臨牀試驗和其他工作相關的向醫院支付的某些款項被認為是向政府官員支付的不當款項，並導致了FCPA的執法行動。其他國家的類似法律，如英國《2010年反賄賂法》，也可能適用於我們的業務。

各種法律、法規和行政命令也限制在美國境外使用和傳播，或與某些非美國國民共享出於國家安全目的而保密的信息，以及某些產品和與這些產品相關的技術數據。如果我們將業務擴展到美國以外，將需要我們投入更多的資源來遵守這些法律，而這些法律可能會阻止我們在美國以外開發、製造或銷售某些藥物和候選產品，這可能會限制我們的增長潛力並增加我們的開發成本。

如果不遵守管理國際商業慣例的法律，可能會受到重大處罰，包括暫停或取消政府合同的資格。違反《反海外腐敗法》或其他出口管制、反腐敗、反洗錢和反恐法律或法規可能導致重大民事和刑事處罰。僅根據《反海外腐敗法》提起訴訟就可能導致暫停與美國政府做生意的權利，直到懸而未決的索賠得到解決。違反《反海外腐敗法》(FCPA)的定罪可能會導致長期取消政府承包商的資格。如果我們因未能履行國際商業慣例法律規定的任何義務而終止政府合同或關係，將對我們的運營產生負面影響，並損害我們的聲譽和獲得政府合同的能力。SEC還可能暫停或禁止發行人因違反FCPA的會計規定而在美國交易所交易證券。

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目錄

與我們的知識產權有關的風險

我們的成功在一定程度上取決於我們保護知識產權的能力。保護我們的專有權利和技術是困難和昂貴的，我們可能無法確保它們的保護。

我們的商業成功在很大程度上將取決於獲得和維護我們候選產品的專利、商標和商業祕密保護以及相關專有技術、它們各自的組件、配方、用於製造它們的方法和治療方法，以及成功地保護這些專利免受第三方挑戰。我們阻止未經授權的第三方製造、使用、銷售、提供銷售或進口我們的候選產品和相關專有技術的能力取決於我們在涵蓋這些活動的有效和可強制執行的專利或商業祕密下享有的權利的程度。

申請專利的過程既昂貴又耗時，我們可能無法以合理的成本或及時地提交和起訴所有必要或可取的專利申請。此外，我們可能無法在所有相關市場尋求或獲得專利保護。我們也有可能在獲得專利保護為時已晚之前，無法確定我們的研究和開發成果中的可申請專利的方面。我們的待決和未來的專利申請可能不會導致頒發專利來保護我們的候選產品或相關技術(全部或部分)。此外，我們現有的專利和我們獲得的任何未來專利可能還不夠廣泛，不足以阻止其他人使用我們的技術或開發與之競爭的候選產品或產品和相關技術。

我們目前依賴於MSK和MIT授權的專有技術，未來可能依賴於其他第三方許可方。如果我們失去現有的許可，或者無法從MSK、MIT或其他第三方獲得或許可額外的專有權，我們可能無法繼續開發我們的產品。

我們目前從MSK和麻省理工學院獲得某些知識產權的授權。在未來，我們可能會從其他許可方獲得知識產權許可。我們依賴這些許可人中的某些人來提交和起訴專利申請，維護專利，並以其他方式保護我們許可的知識產權不受他們的影響。我們對這些活動或可能與我們的許可內知識產權相關的任何其他知識產權的控制有限。例如，我們不能確定這些許可人的此類活動是否已經或將會遵守適用的法律和法規，或者是否會產生有效和可強制執行的專利和其他知識產權。我們對許可人對第三方知識產權侵權者提起侵權訴訟的方式的控制有限，也無法保護我們獲得許可的某些知識產權。許可人的侵權訴訟或辯護活動可能不像我們自己進行的那樣激烈。

我們業務的增長可能在一定程度上取決於我們獲得或授權額外專有權的能力。例如，我們的計劃可能涉及其他候選產品，可能需要使用由第三方持有的其他專有權。我們的候選產品可能還需要特定的配方才能有效和高效地工作。這些配方可能受他人持有的知識產權保護。我們可能會開發含有我們的化合物和預先存在的藥物化合物的產品。這些藥物化合物可能受其他人擁有的知識產權保護。FDA或類似的外國監管機構可能會要求我們提供一項或多項與我們的候選產品配套的診斷測試。這些診斷測試或測試可能由他人持有的知識產權涵蓋。我們可能不擁有或必須共享與任何其他方合作獲得的知識產權，或與改進許可內產品或過程相關的知識產權。

我們可能無法獲得或授予我們認為對我們的業務運營必要或重要的任何相關第三方知識產權。我們可能無法以合理的成本或合理的條款獲得任何這些許可證(如果有的話)，這將損害我們的業務。我們可能需要停止使用這些第三方知識產權所涵蓋的成分或方法，並可能需要尋求開發不侵犯此類知識產權的替代方法，這可能會導致額外的成本和開發延遲，即使我們能夠開發出這種可能不可行的替代方法。即使我們能夠在這種情況下獲得許可證

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目錄

在知識產權方面，任何此類許可都可能是非排他性的，這可能允許我們的競爭對手獲得授權給我們的相同技術。此外，我們有時與學術機構和其他機構(如MSK)合作，根據與這些機構的書面協議加快我們的臨牀前研究或開發。在某些情況下，這些機構為我們提供了一個選項，可以通過談判獲得該機構在合作中獲得的任何技術權利的許可。無論此類選項如何，我們都可能無法在指定的時間範圍內或在我們可以接受的條款下協商許可證。如果我們無法做到這一點，該機構可能會將知識產權提供給其他人，可能會阻止我們繼續實施我們的計劃。如果我們不能成功地獲得所需的第三方知識產權，或者不能保持我們現有的知識產權，我們可能不得不放棄開發這樣的項目，我們的業務和財務狀況可能會受到影響。

第三方知識產權的許可和收購是一種競爭性做法，可能比我們更成熟或擁有更多資源的公司也可能採取我們認為必要或有吸引力的第三方知識產權許可或收購戰略，以便將我們的候選產品、產品和相關專有技術商業化。更成熟的公司可能比我們更有競爭優勢，因為它們的規模和現金資源更大，或者臨牀開發和商業化能力更強。不能保證我們能夠成功完成此類談判，並最終獲得圍繞我們可能尋求收購的其他候選產品的知識產權。

我們與MSK、MIT和其他公司簽訂了許可協議，根據這些協議，我們對我們的候選產品、產品和相關專有技術的關鍵專利和專利申請進行了許可。這些現有的許可證要求我們承擔各種勤奮、里程碑付款、特許權使用費、保險和其他義務。如果我們未能履行這些義務或嚴重違反許可協議，我們的許可人可能有權終止許可，在這種情況下，我們將無法開發或營銷此類許可知識產權所涵蓋的產品。此外，我們的許可方對我們提出的任何索賠都可能代價高昂且耗時，轉移關鍵人員對業務運營的注意力，或以其他方式對我們的業務產生重大不利影響。

專利的頒發、範圍、有效性、可執行性和價值的不確定性，以及專利和其他知識產權保護未來變化的可能性，可能會導致對我們的知識產權以及許可內知識產權的保護不足，或者可能導致被指控或實際侵犯第三方的知識產權。

製藥和生物技術公司的專利地位通常高度不確定，涉及複雜的法律和事實問題，許多法律原則仍未解決。近年來，專利權一直是重大訴訟的主題。因此，我國專利權和授權內專利權的頒發、範圍、有效性、可執行性和商業價值都具有很大的不確定性。我們的待決和未來的專利申請以及許可內的專利申請可能不會導致在美國或其他司法管轄區頒發專利，這些專利保護我們的產品或候選產品或相關技術，或有效地阻止其他公司將競爭技術和產品商業化。美國和其他國家專利法或專利法解釋的變化可能會降低我們的專利和授權內專利的價值，或者縮小我們的專利保護範圍。此外，外國的法律可能不會像美國的法律那樣保護我們的權利。科學文獻中發表的發現往往落後於實際發現，美國和其他司法管轄區的專利申請通常在申請18個月後才發表，有時甚至根本不發表。因此，我們不能確定我們是第一個在我們的專利或待決專利申請中聲稱的發明，或者我們是第一個為這類發明申請專利保護的公司。此外，美國專利商標局(USPTO)可能會要求放棄從未決專利申請中頒發的專利的期限，並將其限制在另一項共同擁有的專利或指定共同發明人的另一項專利的期限內。因此，該文件的簽發、範圍、有效期, 我們的專利權和授權內專利權的可執行性和商業價值高度不確定。

最近或未來的專利改革立法可能會增加圍繞我們和授權內專利申請的起訴以及已頒發專利的執行或保護的不確定性和成本。2013年3月，根據《萊希-史密斯美國發明法》(Leahy-Smith America Invents Act，簡稱《美國發明法》)，美國從“先發明”轉變為“先申請”制度。在“先申請”制度下，假設其他可專利性要求得到滿足，第一個

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目錄

提交專利申請的發明人一般將有權獲得該發明的專利，而不管是否有另一位發明人較早地提出了該發明。美國發明法包括對美國專利法的其他一些重大修改，包括影響專利申請起訴方式的條款，重新定義現有技術，以及建立新的授權後審查制度。這些變化的影響目前尚不清楚，因為美國專利商標局最近才制定了與美國發明法相關的新法規和程序，而專利法的許多實質性修改，包括“第一次申請”條款，都是在2013年3月才生效的。此外，法院尚未處理這些條款中的許多條款，該法案和本文討論的關於特定專利的新規定的適用性尚未確定，需要進行審查。然而，美國發明法及其實施可能會增加圍繞我們專利申請的起訴以及我們已發佈專利的執行或保護的不確定性和成本，所有這些都可能對我們的業務和財務狀況產生實質性的不利影響。在審查我們自己的專利申請以及我們授權的專利申請期間，第三方可以提出意見或提交專利、已公佈的專利申請或其他可能影響所要求的發明的專利性的現有技術。由於需要上訴或口頭訴訟，獲得專利保護的成本可能會大大增加，並可能導致專利得不到頒發。我們可能會捲入反對、幹擾、派生、授權後審查、當事各方之間的審查、單方面複審或其他挑戰我們專利權或他人專利權的訴訟。, 任何訴訟的結果都是高度不確定的。在任何此類訴訟中做出不利裁決可能會縮小我們和許可內專利權的範圍或使其無效，允許第三方將我們的產品、候選產品和相關技術商業化，並在不向我們付款的情況下與我們直接競爭，或者導致我們無法在不侵犯第三方專利權的情況下製造或商業化產品。

知識產權不一定能解決所有潛在的威脅。

即使我們擁有或授權的專利申請以專利的形式發佈，它們也不能以能夠為我們提供任何有意義的保護、阻止競爭對手與我們競爭或以其他方式為我們提供任何競爭優勢的形式發佈。我們的競爭對手可以通過以非侵權方式開發類似或替代技術或產品來規避我們擁有或許可的專利。專利的頒發對於其範圍、有效性或可執行性並不是決定性的，我們擁有的和許可中的專利可能會在美國和國外的法院或專利局受到挑戰。此類挑戰可能會導致我們擁有或授權的專利的專利權被縮小、無效或無法執行，這可能會限制我們阻止或阻止他人使用類似或相同的技術和產品或將其商業化的能力，或者限制我們的產品、候選產品和技術的專利保護期限。考慮到新產品候選產品的開發、測試和監管審查所需的時間，保護這些候選產品的專利可能會在這些候選產品商業化之前或之後不久到期。因此，我們擁有和授權的專利組合可能不會為我們提供足夠的權利來排除其他公司將與我們相似或相同的產品商業化，或者以其他方式為我們提供競爭優勢。

未來對我們所有權的保護程度是不確定的，因為法律手段只能提供有限的保護，可能無法充分保護我們的權利，或允許我們獲得或保持我們的競爭優勢。例如：

●其他公司可能能夠製造或使用與我們的產品或候選產品中使用的藥物化合物類似的化合物，但這些化合物不在我們的專利權利要求範圍內；
●我們目前產品或候選產品中的原料藥最終可能在仿製藥產品中商業化，並且可能在配方、製造方法或使用方法方面沒有專利保護；
●我們可能無法阻止產品平行進口到美國、歐盟成員國和/或其他司法管轄區，這可能會降低我們的利潤率；

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目錄

●我們或我們的許可人(視情況而定)可能無法履行我們對美國政府的任何授權內專利和由美國政府撥款資助的專利申請的義務，從而導致專利權的喪失；
●我們或我們的許可人(視情況而定)可能不是第一個為這些發明提交專利申請的公司；
●其他公司可以自主開發類似或替代技術，或複製我們的任何產品或候選產品和專有技術；
●我們擁有或未獲授權的待決專利申請有可能不會產生已頒發的專利；
●我們或我們的許可人的專利(視具體情況而定)或我們或他們的部分專利可能會因事先的公開披露而失效；
●其他公司可能會規避我們擁有或授權的專利；
●可能有一些未公開的申請或專利申請被保密，以後可能會提出索賠，涉及我們的候選產品、產品或技術，與我們的相似；
●外國法律可能不會像美國法律一樣保護我們或我們的許可人(視具體情況而定)的專有權；
●我們擁有或未授權的已授權專利或專利申請的權利主張，如果和當被髮布時，可能不包括我們的候選產品或產品；
●我們擁有或未授權的已頒發專利可能不會為我們提供任何競爭優勢，可能會縮小範圍，或因第三方的法律挑戰而被認定為無效或不可執行；
●我們擁有或許可的專利或專利申請的發明人可能與競爭對手打交道，開發圍繞我們的專利進行設計的產品或工藝，或對我們或他們被指定為發明人的專利或專利申請懷有敵意；
●我們過去曾與MSK建立過科學關係，並希望在未來繼續與MSK和/或其他第三方保持這種關係。這些第三方可能會開發與我們相鄰或相互競爭的產品，但這些產品不在我們許可的專利和/或與該第三方各自的研究合作/協議的範圍之內；
●不得開發可以獲得專利保護的其他專有技術；
●我們開發的產品、候選產品或診斷測試可能受第三方專利或其他專有權利的保護；或者
●別人的專利可能會對我們的業務產生不利影響。

此外，在業務過程中，我們已決定不再追求某些產品或工藝，將來可能還會這樣做。如果後來確定我們的活動、產品或候選產品侵犯了任何第三方的知識產權，我們可能會承擔損害賠償、加重損害賠償或受到禁令的責任，其中任何一項都可能對我們的業務產生實質性的不利影響。

我們也可能依靠商業祕密來保護我們的技術，特別是在我們認為專利保護不合適或不可能獲得的情況下。然而，商業祕密很難保護，我們對它的控制也是有限的。

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保護我們的許可方、合作者和供應商使用的商業祕密。儘管我們採取合理措施保護我們的商業祕密，但我們的員工、顧問、承包商、外部科學合作者和其他顧問可能會無意或故意向競爭對手披露我們的信息，或利用這些信息與我們競爭。此外，我們的競爭對手可以自主開發同等的知識、方法和訣竅。如果我們的機密或專有信息泄露給第三方(包括我們的競爭對手)或被第三方獲取，我們在市場上的競爭地位將受到損害，這將對我們的業務產生實質性的不利影響。

如果我們擁有或授權的任何專利被發現無效或無法強制執行，或者如果我們無法充分保護我們的權利，這可能會對我們的業務以及我們將我們的技術產品和候選產品商業化或授權的能力產生重大不利影響。同樣，我們目前擁有的專利和MSK授權的與我們的專有技術和我們的候選產品相關的專利包括預計在2021年至2036年的不同日期到期的專利，而不考慮任何可能的專利期限調整、延長或補充保護。我們最早獲得MSK授權的與我們產品相關的專利可能會在我們的第一個產品在美國獲得上市批准之前或不久到期。當我們現有的專利到期時，我們可能會失去排除他人實施相關發明的權利。這些專利的到期也可能對我們的業務、運營結果、財務狀況和前景產生類似的重大不利影響。我們擁有或在許可中的專利申請來自MSK，涵蓋我們的專有技術或我們的候選產品，如果作為專利發佈，預計將從2028年到2039年到期，而不考慮任何可能的專利期調整、延長或補充保護。然而，不能保證美國專利商標局或相關的外國專利局會批准其中任何一項專利申請。

我們可能會因與專利有關的訴訟或其他訴訟而產生鉅額費用，並且我們可能無法保護我們的候選產品、產品和技術的權利。

如果我們或我們的許可人選擇向法院起訴，以阻止第三方使用我們擁有或許可的專利中聲稱的發明，該第三方可以要求法院裁定該專利無效和/或不應對該第三方強制執行。這些訴訟是昂貴的，而且會耗費時間和其他資源，即使我們或他們(視情況而定)成功地阻止了對這些專利的侵犯。此外，法院可能會裁定這些專利無效，而我們或他們(視乎情況而定)無權阻止其他人使用這些發明。

還有一種風險是，即使這些專利的有效性得到支持，法院也會以第三方的活動沒有侵犯我們擁有的或授權內的專利為由，拒絕阻止這些第三方。此外，美國最高法院改變了一些影響專利申請、授予專利以及評估這些專利的資格或有效性的法律原則。因此，根據新修訂的資格和有效性標準，已頒發的專利可能被發現包含無效權利要求。根據修訂後的標準，我們擁有的或授權中的一些專利可能會在美國專利商標局的訴訟程序中或訴訟期間面臨挑戰和隨後的無效或要求範圍的大幅縮小，這也可能會增加獲得專利的難度。類似的考慮也適用於在美國境外授予的專利，其有效性、可執行性和/或保護範圍可能會受到國家和/或國際法律原則變化的影響。

我們或我們的許可人可能無法檢測到對我們擁有的或許可中的專利的侵權行為(視具體情況而定)，這可能對製造工藝或配方專利特別困難。即使我們或我們的許可人發現第三方侵犯了我們擁有的或許可中的專利，我們或我們的許可人(視情況而定)也可以選擇不對第三方提起訴訟或與第三方達成和解。如果我們或我們的許可人後來以專利侵權為由起訴該第三方，第三方可能會有某些法律抗辯，否則這些抗辯只能在首次檢測到侵權和提起訴訟之間有一段時間後才能獲得。這樣的法律辯護可能會使我們或我們的許可人無法針對該第三方強制執行我們擁有的或許可內的專利(視具體情況而定)。如果另一方質疑我們在我們擁有或許可的美國專利中的任何權利要求的專利性，第三方可以請求美國專利商標局審查專利權利要求，例如在各方之間審查、單方面複審或授權後審查程序中。這些訴訟費用高昂，並可能導致某些權利要求的範圍喪失或整個專利的損失。除了潛在的USPTO審查程序外，我們還可能成為歐洲專利局(EPO)專利反對程序或其他外國類似程序的一方

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專利局，在這裏，我們擁有或授權的外國專利受到挑戰。這些反對或類似訴訟的費用可能是巨大的，並可能導致某些權利要求的範圍縮小或整個專利的損失。美國專利商標局、歐洲專利局或其他專利局的不利結果可能會導致我們失去排除他人在相關國家或司法管轄區實施我們的一項或多項發明的權利，這可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。

我們可能會因與專利以外的知識產權相關的訴訟或其他訴訟而產生鉅額費用，並且我們可能無法保護我們的候選產品、產品和技術的權利。

我們可能會依靠商業祕密和保密或保密協議來保護我們的專有技術和訣竅，特別是在我們認為專利保護不合適或不能獲得的情況下。如果我們簽訂協議，要求員工或第三方承擔保密或保密義務，以保護我們的專有技術和專有技術，則這些保密義務可能會被違反，或者可能無法為我們的商業祕密或專有技術和專有技術提供有意義的保護。此外，儘管存在此類保密和保密協議或其他合同限制，我們可能無法阻止顧問、供應商、前僱員或現任僱員未經授權披露或使用我們的機密專有信息或商業祕密。此外，在未經授權訪問、使用或泄露我們的商業祕密或專有技術的情況下，可能無法獲得足夠的補救措施。

強制要求第三方非法獲取和使用我們的任何商業祕密是昂貴和耗時的，結果是不可預測的。此外，美國以外的法院可能不太願意有效地保護商業祕密，或者保護程度與美國法律相同。如果我們選擇訴諸法庭來阻止第三方使用我們的任何商業祕密，我們可能會招致鉅額費用。即使我們勝訴，這些訴訟也可能消耗我們的時間和其他資源。

第三方可以通過自主開發或其他合法途徑獲取我們的商業祕密。此類事件的發生可能會限制或排除我們以有競爭力的方式生產或銷售我們的產品的能力，或者以其他方式對我們的業務產生實質性的不利影響。

如果我們被起訴侵犯第三方的專利或其他知識產權，這將是昂貴和耗時的，訴訟中的不利結果可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。

我們的商業成功取決於我們開發、製造、營銷和銷售我們的產品或候選產品的能力，以及在不侵犯第三方專有權利的情況下使用我們的專有技術的能力。在與我們的候選產品或產品相關的領域中，存在由第三方擁有的美國和外國頒發的專利和未決的專利申請。隨着生物技術和製藥行業的擴張以及更多專利的頒發，其他人可能會斷言我們的產品或候選產品侵犯了他人的專利權的風險增加了。此外，包括我們在內的行業參與者並不總是清楚哪些專利涵蓋各種類型的藥物、產品或它們的使用或製造方法。因此，由於我們的領域有大量專利頒發和申請，第三方可能會聲稱他們擁有涵蓋我們候選產品或產品、技術或方法的專利權。

此外，由於美國的一些專利申請可能在專利頒發之前保密，美國和許多外國司法管轄區的專利申請通常在提交後18個月才公佈，科學文獻中的出版物往往落後於實際發現，因此我們不能確定其他人沒有就與我們的產品或候選產品相關的技術、我們擁有的和授權內的專利所涵蓋的技術或我們的未決申請提交專利申請，或者我們或(如果適用的話)許可方是第一個發明該技術的人，我們不能確定其他人沒有提交與我們的產品或候選產品相關的技術的專利申請，也不能確定我們或(如果適用)許可方是第一個發明該技術的公司。我們的競爭對手可能已經提交了專利申請，並可能在未來提交專利申請，涵蓋與我們類似的產品或技術。任何此類專利申請都可能影響我們自己的和授權內的專利申請或專利所涵蓋的技術，這可能要求我們獲得涵蓋這些技術的已頒發專利的權利。如果另一方提交了類似於我們擁有或許可給我們的發明的美國專利申請，我們或(如果是許可內技術)許可人可能不得不參與美國專利商標局宣佈的干涉程序，以確定發明在美國的優先權。如果我們或其中一人

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如果我們的許可人是涉及美國專利申請的干涉程序的一方，該程序涉及我們擁有或授權給我們的發明，即使我們成功了，我們也可能會招致鉅額成本，轉移管理層的時間並花費其他資源。

生物技術和製藥行業一般都有大量涉及專利和其他知識產權的訴訟。我們可能會受到擁有專利或其他知識產權的第三方提起訴訟的威脅，這些第三方聲稱我們的候選產品或產品和/或專有技術侵犯、挪用或侵犯了他們的知識產權。

如果第三方聲稱我們侵犯了其知識產權，我們可能會面臨一些問題，包括但不限於：

●侵權和其他知識產權索賠，無論案情如何，提起訴訟可能既昂貴又耗時，並可能轉移我們管理層對核心業務的注意力；
●侵權的實質性損害賠償，如果法院裁定爭議產品或技術侵犯或侵犯了第三方的權利，我們可能不得不支付，如果法院發現侵權是故意的，我們可能被勒令支付三倍的損害賠償金和專利權所有人的律師費；
●法院禁止我們開發、製造、營銷或銷售我們的候選產品或產品，或使用我們的專有技術，除非第三方將其產品權利許可給我們，而這並不是必需的；
●如果可以從第三方獲得許可，則可能不會以合理的條款提供許可，並可能要求我們支付大量版税、預付費用和其他金額，和/或授予我們產品的知識產權交叉許可；以及
●重新設計我們的產品或候選產品或流程，使其不會侵權，這可能是不可能的，或者可能需要大量的金錢支出和時間。

我們的一些競爭對手可能比我們更有效地承受複雜專利訴訟的費用，因為他們擁有更多的資源。此外，任何訴訟的發起和繼續產生的任何不確定性都可能對我們籌集繼續運營所需資金的能力產生重大不利影響，或者可能對我們的業務、運營結果、財務狀況和前景產生重大不利影響。

我們可以選擇通過請求美國專利商標局在單方面複審、各方間複審或授權後複審程序中審查專利主張，來挑戰第三方美國專利主張的可專利性。這些訴訟費用高昂，可能會消耗我們的時間或其他資源。我們可以選擇在歐洲專利局或其他外國專利局的專利異議訴訟中挑戰第三方的專利。這些反對訴訟的費用可能很高，可能會消耗我們的時間或其他資源。如果我們未能在美國專利商標局、歐洲專利局或其他專利局獲得有利的結果，我們可能會面臨第三方的訴訟，指控我們的候選產品或產品或專有技術可能侵犯了我們的專利。

我們可能無法用世界各地的專利來保護我們的知識產權。

在世界各地申請、起訴和捍衞我們所有產品或候選產品的專利將是昂貴得令人望而卻步的。競爭對手可以在我們沒有獲得專利保護的司法管轄區使用我們的技術來開發自己的產品，此外，還可以將其他侵權產品出口到我們擁有專利保護但執法力度不如美國的地區。這些產品可能會與我們的產品或候選產品在我們沒有任何已頒發專利和我們的專利的司法管轄區內競爭。

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權利要求或其他知識產權可能不能有效或不足以阻止它們如此競爭。許多公司在外國司法管轄區保護和捍衞知識產權方面遇到了重大問題。某些國家的法律制度，特別是某些發展中國家的法律制度，不支持專利和其他知識產權保護的執行，特別是與生物製藥有關的專利保護，這可能會使我們很難阻止侵犯我們的專利或針對第三方銷售競爭產品的行為，這些行為普遍侵犯了我們的專有權。如果第三方在外國司法管轄區發起訴訟，挑戰我們專利權的範圍或有效性，可能會導致巨大的成本，並將我們的努力和注意力從我們業務的其他方面轉移開來。

獲得和維持我們的專利保護有賴於遵守政府專利機構提出的各種程序、文件提交、費用支付和其他要求，如果不符合這些要求，我們的專利保護可能會減少或取消。

美國專利商標局和各種外國政府專利機構要求在專利起訴過程中和專利頒發後遵守一些程序、文件、費用支付和其他規定。如果我們不遵守這些要求，可能會導致專利或專利申請被放棄或失效，從而導致相關司法管轄區的專利權部分或全部喪失。在這種情況下，競爭對手可能會比我們的專利生效時更早進入市場，這將對我們的業務產生實質性的不利影響。

我們可能會受到這樣的指控，即我們的許可人、員工、顧問或顧問錯誤地使用或披露了其前僱主或其客户的所謂商業祕密。

就像在生物技術和製藥行業中常見的那樣，我們僱傭的是以前受僱於其他生物技術或製藥公司的個人，包括我們的競爭對手或潛在的競爭對手。雖然目前沒有針對我們的索賠懸而未決，但我們可能會被指控這些員工或我們無意中或以其他方式使用或泄露了他們前僱主的商業祕密或其他專有信息。可能有必要提起訴訟來對這些索賠進行辯護。如果我們不能為任何此類索賠辯護，除了支付金錢賠償外，我們還可能失去寶貴的知識產權或人員。即使我們成功地抗辯這類索賠，與知識產權索賠有關的訴訟或其他法律程序也可能導致我們招致鉅額費用，並可能分散我們的技術和管理人員的正常責任。此外，可能會公開宣佈聽證會、動議或其他臨時程序或事態發展的結果，如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，可能會對我們普通股的價格產生重大不利影響。這類訴訟或訴訟可能會大幅增加我們的運營損失，並減少我們可用於開發活動的資源。我們可能沒有足夠的財政或其他資源來適當地進行這類訴訟或法律程序。我們的一些競爭對手可能比我們更有效地承擔這類訴訟或法律程序的費用，因為他們的財力要大得多。專利訴訟或其他知識產權相關訴訟的發起和繼續帶來的不確定性可能會對我們在市場上的競爭能力產生不利影響。

如果不能獲得商標註冊，可能會對我們的業務造成不利影響。

如果我們沒有成功註冊我們的商標，我們可能會在向第三方執行或無法執行我們的商標權時遇到困難，這可能會對我們的業務和我們在市場上有效競爭的能力造成不利影響。當我們提交與我們的產品或候選產品相關的商標註冊申請時，這些申請可能會被拒絕，註冊商標可能無法獲得、維護或強制執行。在美國和外國司法管轄區的商標註冊程序中，我們可能會收到拒絕。我們有機會迴應這些拒絕，但我們可能無法克服這些拒絕。此外，在美國專利商標局和許多外國司法管轄區的可比機構中，第三方可以反對待決的商標註冊申請或尋求註銷註冊商標。可能會對我們的商標提起異議或撤銷訴訟，我們的商標註冊可能無法通過此類訴訟。

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此外，我們在美國使用或計劃與我們的任何產品或候選產品一起使用的任何專有名稱都必須得到FDA的批准，無論我們是否已經註冊或申請將建議的專有名稱註冊為商標。FDA通常會對擬議的產品名稱進行審查，包括評估與其他產品名稱混淆的可能性。如果FDA反對我們提議的任何專有產品名稱，我們可能需要花費大量額外資源，以努力確定符合適用商標法、不侵犯第三方現有權利併為FDA接受的合適專有產品名稱。

如果我們的商標和商號沒有得到充分的保護，那麼我們可能無法在我們感興趣的市場上建立知名度，這可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。

我們依靠我們的商標、商號、服務標誌、域名和標識(視情況而定)來營銷我們的品牌，並建立和維護品牌認知度。我們依靠商標保護來保護我們的業務、產品和服務。我們通常尋求在開發和使用商標、商號和服務標記時註冊並繼續註冊和續訂，或在適當的情況下通過合同獲得這些商標、商號和服務標記，並在適當的情況下保留、註冊和續訂域名。我們的註冊商標或未註冊商標、商號或服務商標可能會受到挑戰、侵犯、規避或宣佈為通用商標，或被認定為侵犯了其他商標。在提供我們產品的每個國家或地區，可能無法獲得或尋求有效的商標保護，合同糾紛可能會影響受私人合同管轄的商標的使用。同樣，並不是域名的每個變體都可以使用或註冊，即使可以使用。我們可能無法保護我們對這些商標、商號、服務標記和域名的權利，我們需要這些東西來在我們感興趣的市場上建立品牌知名度。雖然我們試圖保護我們在美國和其他國家使用的商標，但我們可能無法成功獲得註冊和/或以其他方式保護這些商標。如果發生這種情況，我們可能會被禁止使用我們的名稱、品牌和商標，除非我們簽訂適當的版税、許可或共存協議。從長遠來看，如果我們不能根據我們的商標、商號、服務標誌和域名來建立名稱認可，那麼我們可能無法有效地競爭，從而對我們的業務造成實質性的不利影響。

與員工事務和管理增長相關的風險

我們的員工數量有限，嚴重依賴我們的高管和顧問。我們未來的成功取決於我們能否留住我們的高級管理層和其他關鍵行政人員，以及吸引、留住和激勵合格的人才。失去他們的服務可能會對我們的業務造成實質性的損害。

我們高度依賴我們的執行管理層成員以及我們管理和科學團隊的其他主要成員。我們與他們中的任何一人達成的協議並不阻止他們隨時終止與我們的僱傭關係。我們不為我們的任何高管或其他員工提供“關鍵人物”保險。失去這些人中的任何一個人的服務都可能阻礙我們實現研究、開發和商業化目標。

招聘和留住合格的科研、臨牀、製造、銷售和營銷人員也將是我們成功的關鍵。我們打算在紐約市大都會地區開展業務，該地區是許多其他生物製藥公司以及許多學術和研究機構的總部所在地。對技術人才的競爭非常激烈，流失率可能很高，這可能會限制我們以可接受的條件聘用和留住高素質人才的能力，甚至根本不能。我們預計，我們將需要從我們地區以外的地方招聘人才，這樣做可能既昂貴又困難。

為了吸引有價值的員工加入並留在我們公司，除了工資和現金獎勵外，我們已經並打算繼續提供長期授予的股票期權和/或限制性股票獎勵。隨着時間的推移，這些股權授予對員工的價值可能會受到我們股本公平市場價值變動的重大影響，這些變動超出了我們的控制範圍，在任何時候都可能不足以抵消其他公司提出的更有利可圖的報價。雖然我們與關鍵員工有僱傭協議，但這些

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目錄

僱傭協議規定可以隨意僱傭，這意味着我們的任何員工都可以在任何時候離開我們的工作崗位，無論事先通知與否。

此外，我們依靠顧問和顧問，包括科學和臨牀顧問，來幫助我們制定我們的研發和商業化戰略。我們的顧問和顧問可能受僱於我們以外的僱主，並且可能在與其他實體的諮詢或諮詢合同中有承諾，這可能會限制他們對我們的可用性。

我們預計將繼續擴大我們的開發和監管能力以及我們的銷售和營銷能力，因此，我們在管理我們的增長方面可能會遇到困難，這可能會擾亂我們的運營。

我們已經擴大，並將繼續預期我們的員工數量和業務範圍將大幅增長，特別是在銷售和營銷、臨牀運營、監管事務和藥物開發領域。為了管理我們預期的未來增長，我們必須繼續實施和改進我們的管理、運營和財務系統，擴大我們的設施，並繼續招聘和培訓更多的合格人員。由於我們的財力有限，而且我們的管理團隊在管理一個如此預期增長的公司方面的經驗有限，我們可能無法有效地管理我們業務的擴張，也無法招聘和培訓更多合格的人員。我們業務的實體擴張可能會導致巨大的成本，並可能轉移我們的管理和業務發展資源。任何無法管理增長的情況都可能推遲我們業務計劃的執行或擾亂我們的運營。

與我們普通股相關的風險

我們的高管、董事和主要股東擁有我們相當大比例的股票，並將能夠對股東批准的事項施加重大影響。

截至2020年11月2日，我們的高管、董事和持有我們已發行普通股5%以上的股東受益持有約佔我們普通股41.6%的股份。因此，如果這些股東選擇共同行動，他們將能夠對提交給股東批准的所有事項以及我們的管理和事務施加重大影響。例如，如果這些人選擇一起行動，將對董事的選舉以及對我們所有或幾乎所有資產的合併、合併或出售的批准產生重大影響。投票權的集中可能會推遲或阻止以其他股東可能希望的條款收購我們公司。

我們公司章程文件和特拉華州法律中的條款可能會使收購我們變得更加困難，這可能對我們的股東有利，並可能阻止我們的股東試圖更換或罷免我們目前的管理層或董事會成員。

我們修訂和重述的公司證書以及我們修訂和重述的章程中的條款可能會阻止、推遲或阻止股東可能認為有利的合併、收購或其他控制變更，包括您可能獲得溢價的交易。這些條款還可能限制投資者未來可能願意為我們普通股支付的價格，從而壓低我們普通股的市場價格。此外，由於我們的董事會負責任命我們管理團隊的成員，這些規定可能會使股東更難更換我們的董事會成員，從而挫敗或阻止股東試圖更換或撤換我們目前的管理層。除其他事項外，這些條文包括：

●建立分類董事會，不是所有董事會成員都是一次選舉產生的；
●經本公司董事會決議後，方可變更本公司授權的董事人數；
●限制股東從董事會罷免董事的方式；

96

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目錄

●制定股東提案的提前通知要求，以便在股東大會和董事會提名中採取行動；
●要求股東行動必須在正式召開的股東大會上進行，並禁止我們的股東在書面同意下采取行動；
●限制召開股東大會的人數；
●授權我們的董事會在未經股東批准的情況下發行優先股，這可能被用來制定一種“毒丸”，以稀釋潛在敵意收購者的股權，有效地防止未經我們董事會批准的收購；以及
●修改或廢除我們章程或公司章程的某些條款，需要得到我們所有股東有權投票的至少75%的股東的批准。

此外，由於我們是在特拉華州註冊成立的，我們受特拉華州一般公司法(DGCL)第203條的規定管轄，該條款禁止持有我們已發行有表決權股票超過15%的人在交易發生之日起三年內與我們合併或合併，除非合併或合併以規定的方式獲得批准。

我們普通股的活躍交易市場可能無法持續，因此，您可能很難出售您持有的我們普通股的股票。

我們的普通股於2018年9月21日在納斯達克全球精選市場開始交易。考慮到我們普通股的交易歷史有限，我們股票的活躍交易市場可能無法持續，這可能會給我們普通股的市場價格帶來下行壓力，從而影響我們股東出售股票的能力。

如果證券分析師不發表關於我們業務的研究或報告，或者如果他們發表對我們股票的負面評價，我們的股票價格可能會下跌。

我們普通股的交易市場在一定程度上依賴於行業或金融分析師發佈的關於我們或我們業務的研究和報告。如果一位或多位跟蹤我們業務的分析師下調了他們對我們股票的估值，我們的股票價格可能會下跌。如果這些分析師中的一位或多位不再跟蹤我們的股票，我們可能會失去我們股票在市場上的可見度，這反過來可能會導致我們的股價下跌。

我們普通股的價格可能會波動很大，這可能會給我們普通股的購買者帶來重大損失。

我們的股價可能會波動。一般的股票市場，特別是製藥和生物技術公司的市場經歷了極端的波動，這種波動往往與特定公司的經營業績無關。自2018年9月21日我們的普通股在納斯達克全球精選市場(NASDAQ Global Select Market)開始交易以來，截至2020年11月2日，我們的股票交易價格低至每股14.16美元，高達每股50.49美元。由於這種波動，你可能無法以或高於你支付的價格出售你的普通股。

我們普通股的市場價格可能受到許多因素的影響，包括：

●如果獲得批准，我們成功推出我們的候選產品並將其商業化的能力；
●我們任何候選產品的臨牀試驗時間和結果；

97

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目錄

●對我們的候選產品或我們的競爭對手的產品和候選產品採取的監管行動；
●現有或新的競爭性產品或技術的成功；
●我們或我們的競爭對手宣佈重大收購、戰略合作、合資企業、合作或資本承諾；
●為我們的候選產品或開發計劃建立或終止合作關係；
●我們的任何開發項目失敗或中斷；
●競爭對手候選產品的臨牀試驗結果；
●美國和其他國家的法規或法律發展；
●與專利申請、已頒發的專利或者其他專有權利有關的開發或者爭議；
●關鍵人員的招聘或者離職；
●與我們的任何候選產品或開發計劃相關的收入和費用水平；
●我們努力發現、開發、獲取或許可其他候選產品或產品的結果；
●我們能夠準確預測對我們產品的需求，財務業績預測的實際或預期變化，或開發時間表的變化；
●宣佈或期望進行額外的融資努力；
●本公司、本公司內部人或其他股東出售本公司普通股；
●我們的財務業績或那些被認為與我們相似的公司的財務業績變化；
●證券分析師對我們股票的估計或建議(如果有)的變化；
●改變醫療保健支付制度的結構；
●製藥和生物技術行業的市場狀況；
●一般經濟、工業和市場狀況；以及
●本“風險因素”部分描述的其他因素。

我們可能會受到證券集體訴訟的影響。

過去，證券集體訴訟通常是在證券市場價格下跌後對公司提起的。這一風險與我們特別相關，因為製藥公司近年來經歷了大幅的股價波動。如果我們面臨這樣的訴訟，可能會導致鉅額成本，轉移管理層的注意力和我們的資源，這可能會損害我們的業務。

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目錄

我們是一家“新興成長型公司”，降低適用於新興成長型公司的披露要求，可能會降低我們的普通股對投資者的吸引力。

我們是一家“新興成長型公司”，根據“就業法案”(JOBS Act)的定義。我們可能在長達五年的時間裏仍然是一家新興的成長型公司，或者直到我們的年收入超過10.7億美元，非關聯公司持有的股票市值超過7.00億美元，或者我們在三年內發行超過10億美元的不可轉換債券。我們預計，從2020年12月31日起，我們將不再是一家新興成長型公司。只要我們仍然是一家新興成長型公司，我們就被允許並打算依賴於適用於其他非新興成長型公司的上市公司的某些披露要求的豁免。這些豁免包括不需要遵守第404條的審計師認證要求，不需要遵守上市公司會計監督委員會可能通過的關於強制性審計公司輪換的任何要求，也不需要遵守提供有關審計和財務報表的補充信息的審計師報告的任何補充要求，只允許提交兩年的經審計財務報表，並相應減少“管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析”披露，減少關於高管薪酬的披露義務，免除對高管進行非約束性諮詢投票的要求。我們無法預測，如果我們依賴這些豁免，投資者是否會發現我們的普通股吸引力下降。如果一些投資者因此發現我們的普通股吸引力下降，我們的普通股交易市場可能會變得不那麼活躍，我們的股價可能會更加波動。

此外，就業法案規定，新興成長型公司可以利用延長的過渡期來遵守新的或修訂的會計準則。這使得新興成長型公司可以推遲採用某些會計準則，直到這些準則適用於私營公司。我們已不可撤銷地選擇不受新會計準則或修訂會計準則的豁免，因此，我們將與其他非新興成長型公司的公眾公司一樣，遵守相同的新會計準則或修訂會計準則。

自2020年12月31日起，我們將成為一個大型加速申請者，這將增加我們的成本和管理要求。

由於我們自2020年6月30日起公開上市(非關聯公司持有的普通股的市值)，自2020年12月31日起，我們將成為一家加速申報的大型公司，因此將不再有資格成為就業法案中定義的“新興成長型公司”。此外，由於我們自2020年6月30日起公開上市，我們將不再有資格成為交易所法案中定義的“較小的報告公司”。然而，在我們下一財年的第一份季度報告(即截至2021年3月31日的三個月的季度報告)之前，我們不需要反映我們規模較小的報告公司地位的變化，並遵守相關增加的披露義務。

作為一家大型加速申報公司，我們將遵守某些適用於其他上市公司的披露和合規要求，但由於我們是一家新興成長型公司，這些要求之前並不適用於我們。這些要求包括但不限於：

●要求我們的獨立註冊會計師事務所根據2002年薩班斯-奧克斯利法案第404(B)條證明我們對財務報告的內部控制的有效性；
●遵守上市公司會計監督委員會可能通過的關於強制輪換審計公司或補充審計師報告提供有關審計和財務報表的補充信息的任何要求；
●要求我們提供關於高管薪酬的全面和詳細的披露；以及
●要求我們對高管薪酬進行不具約束力的諮詢投票，並獲得股東對任何之前未獲批准的黃金降落傘支付的批准。

99

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目錄

我們預計，遵守作為大型加速申報機構的額外要求將增加我們的法律和財務合規成本，並導致管理層和其他人員將注意力從運營和其他業務事項轉移到將大量時間投入到上市公司報告要求上。此外，如果我們不能及時遵守不斷變化的要求，我們的股票的市場價格可能會下跌，我們可能會受到我們普通股上市的證券交易所、SEC或其他監管機構的制裁或調查，這將需要額外的財務和管理資源。

如果我們不能對財務報告保持適當和有效的內部控制，我們編制準確和及時財務報表的能力可能會受到損害，這可能會損害我們的經營業績，損害投資者對我們的看法，從而損害我們普通股的價值。

根據薩班斯-奧克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)第404條或第404條，我們的獨立註冊會計師事務所將被要求證明我們對財務報告的內部控制的有效性。準備這樣的認證報告和遵守報告要求的成本是我們以前沒有實施的，這將增加我們的費用，並需要大量的管理時間。由於額外的合規成本，投資者可能會發現我們的普通股吸引力下降。如果一些投資者因此發現我們的普通股吸引力下降，我們的普通股交易市場可能會變得不那麼活躍，我們的股價可能會更加波動。

管理管理層和我們的獨立註冊會計師事務所評估財務報告內部控制所必須達到的標準的規則非常複雜，需要大量的文件、測試和可能的補救措施。關於我們和我們的獨立註冊會計師事務所對我們財務報告內部控制的評估，我們可能需要升級系統，包括信息技術，實施更多的財務和管理控制，報告系統和程序，並聘請更多的會計和財務人員。

任何未能實施要求的新的或改進的控制措施，或在實施過程中遇到的困難，都可能導致我們無法履行我們的報告義務。此外，我們或我們的獨立註冊會計師事務所根據第404條進行的任何測試都可能揭示我們對財務報告的內部控制的缺陷，這些缺陷被認為是重大缺陷，或者可能需要對我們的財務報表進行前瞻性或追溯性的更改，或者發現需要進一步關注或改進的其他領域。較差的內部控制也可能導致投資者對我們報告的財務信息失去信心，這可能會對我們普通股的交易價格產生負面影響。內部控制缺陷也可能導致我們未來重述財務業績。我們可能會受到股東或其他第三方訴訟，以及SEC、納斯達克全球精選市場(Nasdaq Global Select Market)或其他監管機構的調查，這可能需要額外的財務和管理資源，並可能導致罰款、停牌、支付損害賠償或其他補救措施。此外，在遵守第404條的審計師認證條款方面的任何延誤都可能使我們受到各種行政制裁，包括不符合短格式轉售登記的資格、SEC採取行動以及暫停或摘牌我們的普通股，這可能會降低我們普通股的交易價格，並可能損害我們的業務。

我們將繼續承擔與履行我們作為上市公司的義務相關的成本，我們的管理層需要投入大量時間來實施新的合規舉措。

作為一家上市公司，作為一家大型加速申報公司，我們將招致鉅額的法律、會計和其他費用，這是我們作為一傢俬營公司沒有發生的。此外，薩班斯-奧克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)以及美國證券交易委員會(SEC)和納斯達克(Nasdaq)隨後實施的規則對上市公司提出了各種要求，包括建立和維持有效的披露、財務控制和公司治理做法。我們的管理層和其他人員在這些合規倡議上投入了大量時間。此外，這些規則和法規增加了我們的法律和財務合規成本，並使一些活動更加耗時和昂貴。例如，這些規章制度增加了我們獲得董事和高級管理人員責任保險的難度和成本。

100

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目錄

我們使用淨營業虧損結轉和某些其他税收屬性的能力可能是有限的。

淨營業虧損結轉的利用取決於許多因素，包括我們未來無法保證的收入，以及税制改革法案的影響。根據修訂後的1986年美國國税法(Internal Revenue Code)第382和383條或該法典，如果一家公司經歷了“所有權變更”(一般定義為在三年滾動期間，某些股東的股權累計變動超過50個百分點(按價值計算))，該公司利用變動前淨營業虧損結轉和其他變動前税項屬性抵銷變動後應納税所得額的能力可能會受到限制。該公司對截至2018年12月31日的第382條所有權變更進行了分析。由於年度限額較大，本公司相信結轉的淨營業虧損很可能不會因第382條下所有權變更的限額而到期。

由於我們預計在可預見的將來不會對我們的股本支付任何現金股利，因此我們普通股的資本增值(如果有的話)將是您唯一的收益來源。

我們從未宣佈或支付過我們股本的現金股息。我們目前打算保留我們未來的所有收益(如果有的話)，為我們業務的增長和發展提供資金。此外，未來任何債務協議的條款可能會阻止我們支付股息。因此，在可預見的未來，我們普通股的資本增值(如果有的話)將是您唯一的收益來源。

股東未來出售普通股可能會對我們普通股當時的市場價格產生不利影響。

在公開市場上出售我們的大量普通股隨時都有可能發生。這些出售，或者市場上認為大量股票持有者打算出售股票的看法，可能會降低我們普通股的市場價格。

根據1933年證券法第144條或證券法的規定，我們普通股的出售可以由我們公開發行股票的持有者或受限制證券的持有者進行。截至2020年11月2日，已發行普通股有40513,657股。在這些普通股中，2018年首次公開募股(IPO)出售的690萬股和2019年第二次公開募股(IPO)出售的5134,750股可以在公開市場自由交易，不受限制。截至2020年11月2日，持有約295萬股我們普通股的持有者有權在符合某些條件的情況下，要求我們提交關於他們股票的登記聲明，或將他們的股票包括在我們可能為自己或其他股東提交的登記聲明中。一旦我們登記了這些股票，它們就可以在發行時在公開市場上自由出售，但要遵守適用於附屬公司的數量限制。我們還登記了620萬股普通股，根據我們的股權補償計劃，我們可能會發行這些普通股。

此外，一般而言，根據第144條的規定，在根據修訂後的《交易法》註冊的公司中，滿足6個月持有期的非關聯人士可以不受數量限制地出售其受限制的普通股，只要發行人及時掌握《交易法》規定的所有報告，以便有足夠的公共信息。

關聯人也可以出售其持有至少六個月的普通股，但關聯人將被要求滿足某些其他要求，包括銷售方式、通知要求和數量限制。持有普通股至少一年的非關聯人士將能夠出售他們的普通股，而不需要公眾手中掌握最新的公開信息。根據第144條的規定，未來出售我們的公眾流通股或限制性普通股可能會對我們普通股當時的現行市場價格(如果有的話)產生不利影響。

我們可能會不時增發普通股或可轉換為普通股的證券，用於融資、收購、投資或其他方面。任何這樣的發行都可能導致我們現有股東的大量稀釋，並導致我們普通股的交易價格下降。

101

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目錄

我們修訂和重述的公司註冊證書指定特拉華州的州法院，或者，如果沒有位於特拉華州的州法院擁有管轄權，則指定特拉華州地區的聯邦法院作為我們股東可能發起的某些類型的訴訟和訴訟的唯一和獨家論壇，這可能會阻止針對我們和我們的董事、高級管理人員和員工的訴訟。

我們修訂和重述的公司註冊證書規定，除非我們以書面形式同意選擇替代法院，否則特拉華州衡平法院(或者，如果衡平法院沒有管轄權，則是特拉華州聯邦地區法院)是代表我們提起的任何衍生訴訟或法律程序、任何聲稱我們的任何董事、高級管理人員或員工違反對我們公司或股東的受託責任的索賠的任何訴訟、任何聲稱對我們提出索賠的訴訟的唯一和獨家論壇。或任何主張受內政原則管轄的針對我們的索賠的行為。這一排他性法庭條款可能會限制我們的股東在司法法庭上提出主張的能力，這些股東認為有利於與我們或我們的董事、高級管理人員或員工發生糾紛，這可能會阻止我們、我們的內部人士或其他股東對我們和我們出售普通股提起此類訴訟；

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​

第二項：股權證券的未登記銷售和收益使用。

近期出售的未註冊股權證券

2020年4月15日，我們發行了與簽訂SADA許可協議相關的42,900股普通股。此次發行並未為該公司帶來收益。根據第4(A)(2)條的規定，我們認為本次發行是一項不涉及公開發行的發行人的交易，可以根據證券法豁免註冊。上述證券發行並無承銷商參與。

我們公開發售所得款項的用途

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2018年9月25日，我們完成了普通股的首次公開募股(IPO)，根據IPO，我們以每股16.00美元的價格向公眾發行和出售了690萬股普通股，其中包括全面行使承銷商購買額外股份的選擇權。我們從首次公開募股(IPO)中獲得的總收益為1.104億美元，扣除承銷折扣和佣金以及發售費用後，淨收益總額約為9980萬美元。美林(Merrill Lynch)、皮爾斯·芬納·史密斯公司(Piells Fenner&Smith Inc.)和考恩公司(Cowen And Company)擔任首次公開募股(IPO)的聯合簿記管理人。Canaccel Genuity擔任首次公開募股(IPO)的牽頭經辦人，BTIG擔任聯席經辦人。

2019年11月1日，我們完成了普通股的二次公開發行，據此，我們以每股28.00美元的價格向公眾發行和出售了5134,750股普通股，其中包括全面行使承銷商購買額外股份的選擇權。我們從第二次公開發行中獲得的總收益為1.438億美元，扣除承銷折扣和佣金以及發行費用後，淨收益總額約為1.347億美元。摩根士丹利(Morgan Stanley)、摩根大通(J.P.Morgan)和美國銀行證券(BofA Securities)擔任此次二次公開發行(IPO)的聯合簿記管理人。韋德布什、PacGrow和H.C.Wainwright&Co.擔任此次二次公開發行的聯席經辦人。

​

吾等並無直接或間接向吾等的董事或高級職員或其聯繫人、或持有吾等普通股10%或以上的人士或吾等的任何聯屬公司招致或支付承銷折扣、佣金或發售費用，吾等亦未使用公開發售所得款項淨額直接或間接向任何此等人士付款。

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102

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目錄

我們已將公開募股的淨收益投資於現金和現金等價物。我們根據證券法第424(B)(5)條於2019年10月31日向美國證券交易委員會提交的最終招股説明書中所述的收益使用計劃沒有實質性變化。

​

截至2020年9月30日，我們擁有1.313億美元的現金和現金等價物，我們還沒有使用我們二次公開募股的任何收益。

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第三項高級證券違約。

沒有。

第四項：煤礦安全信息披露。

不適用。

第五項：其他信息。

沒有。

項目6.展品

作為本季度報告10-Q表的一部分提交的展品列在展品索引上，該展品索引在此併入作為參考。

作為本季度報告10-Q表的一部分提交的展品列在展品索引上，該展品索引在此併入作為參考。

    3.1

    

修訂和重新發布的註冊人註冊證書(通過引用附件33.3併入註冊人於2018年9月26日提交給美國證券交易委員會(SEC)的當前8-K表格報告(文件編號001-38650))

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    3.2

修訂和重新修訂註冊人章程(參考註冊人於2018年9月26日向美國證券交易委員會提交的當前8-K表格報告的附件3.4(檔案號001-38650))

​

​

​

  10.1

2018年股權激勵計劃(參考2018年8月24日提交給美國證券交易委員會的註冊人S-1表格註冊説明書(第333-226999號文件)附件10.9)

​

​

​

  10.2

2018年股權激勵計劃下的股票期權授予通知和股票期權協議表格(通過引用附件10.10併入2018年8月24日提交給美國證券交易委員會的註冊人S-1表格註冊説明書(第333-226999號文件)中)

​

​

​

  10.3

2018年股權激勵計劃下的限制性股票獎勵通知和限制性股票獎勵協議表格(通過引用附件10.16併入2018年8月24日提交給美國證券交易委員會的註冊人S-1表格註冊説明書(第333-226999號文件))

​

​

​

  10.4

​

2018年股權激勵計劃下限售股授予通知和限售股獎勵協議表格(通過引用附件10.17併入2018年8月24日提交給美國證券交易委員會(SEC)的註冊人S-1表格註冊説明書(第333-226999號文件))

​

​

​

  10.5

非僱員董事薪酬政策(參考2018年8月24日提交給美國證券交易委員會的註冊人S-1表格註冊説明書(第333-226999號文件)附件10.18)

103

​

目錄

​

​

​

  10.6

2018年員工購股計劃(參考2018年8月24日提交給美國證券交易委員會的註冊人S-1表格註冊説明書(第333-226999號文件)附件10.19)

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​

​

  10.7

​

由註冊人、紀念斯隆-凱特琳癌症中心和麻省理工學院簽署並於2020年4月15日生效的許可協議(通過引用附件10.1併入註冊人於2020年4月21日提交給美國證券交易委員會的8-K表格(文件編號001-38650))

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  10.8*

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2018年股權激勵計劃下的股票期權授予通知和股票期權協議格式(經修訂，除董事外的員工、顧問和服務提供者)

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  10.9*

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2018年股權激勵計劃(經修訂，董事)下的股票期權授予通知和股票期權協議格式

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  31.1*

根據根據2002年薩班斯-奧克斯利法案第302節通過的1934年《證券交易法》第13a-14(A)條或第15d-14(A)條對首席執行官的認證

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  31.2*

根據根據2002年薩班斯-奧克斯利法案第302節通過的1934年《證券交易法》第13a-14(A)條或第15d-14(A)條對首席財務官的認證

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  32.1+

根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906節通過的《美國法典》第18編第1350節對首席執行官的認證

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  32.2+

根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906節通過的《美國法典》第18編第1350節對首席財務官的認證

​

​

​

101.INS

XBRL實例文檔-實例文檔不會顯示在交互數據文件中，因為它的XBRL標記嵌入在內聯XBRL文檔中

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​

101.SCH

XBRL分類擴展架構文檔

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101.CAL

XBRL分類擴展計算鏈接庫文檔

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​

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101.DEF

XBRL分類擴展定義Linkbase文檔

​

​

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101.LAB

XBRL分類擴展標籤Linkbase文檔

​

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​

101.PRE

XBRL分類擴展演示文稿鏈接庫文檔

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104

​

封面交互數據文件-封面交互數據文件不會顯示在交互數據文件中，因為其XBRL標記嵌入在內聯XBRL文檔中

*

謹此提交。

​

+

隨函提供。

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104

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目錄

簽名

根據1934年證券交易法的要求，註冊人已正式促使本報告由正式授權的下列簽署人代表其簽署。

​

Y-MABS治療公司。

​

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日期：2020年11月5日

依據：

/S/克勞斯·胡安·莫勒·聖佩德羅

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​

姓名：克勞斯·胡安·莫勒·聖佩德羅

​

​

職務：首席執行官

(首席行政主任)

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​

​

​

日期：2020年11月5日

依據：

/s/Bo Kruse

​

​

姓名：博·克魯斯(Bo Kruse)

​

​

職務：執行副總裁、首席財務官

(首席財務官)

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​

105

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