我認為
美國
證券交易委員會
華盛頓特區20549
表格：
(馬克一)
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根據1934年“證券交易法”第13或15(D)節規定的季度報告 |
關於截至的季度期間
或
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根據1934年《交流法》第13或15(D)節提交的過渡報告 |
從上任到下臺的過渡期，從上任到下任的過渡期，上任後的上任。
佣金檔案編號
(章程中規定的註冊人的確切姓名)
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(州或其他司法管轄區 指公司或組織) |
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(美國國税局僱主 識別號碼) |
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(主要行政機關地址) |
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(郵政編碼) |
(
(註冊人電話號碼，包括區號)
根據該法第12(B)條登記的證券：
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每一類的名稱 |
交易代碼 |
每間交易所的註冊名稱 |
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用複選標記表示註冊人(1)是否在過去12個月內(或在要求註冊人提交此類報告的較短期限內)提交了1934年《證券交易法》(Securities Exchange Act)第13節或第15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內是否一直遵守此類提交要求。
用複選標記表示註冊人是否已在過去12個月內(或在註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)，以電子方式提交了根據S-T規則第405條(本章232.405節)要求提交的每個互動數據文件。
用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司還是新興的成長型公司。請參閲“交易法”第12b-2條中“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小報告公司”和“新興成長型公司”的定義。
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☒ |
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加速的文件管理器 |
☐ |
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非加速文件管理器 |
☐ |
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規模較小的新聞報道公司 |
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新興成長型公司 |
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如果是新興成長型公司，用複選標記表示註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據交易法第13(A)條提供的任何新的或修訂的財務會計準則。☐
用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如交易法規則第312b-2條所定義)。
截止到2020年11月3日，
命運治療公司。
表格310-Q
目錄
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頁 |
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第一部分：財務信息 |
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第1項 |
簡明合併財務報表(未經審計) |
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3 |
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截至2020年9月30日(未經審計)和2019年12月31日(未經審計)的簡明合併資產負債表 |
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3 |
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截至2020年9月30日和2019年9月30日的三個月和九個月的簡明合併經營報表和全面虧損(未經審計) |
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4 |
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截至2020年9月30日和2019年9月30日的9個月簡明現金流量表(未經審計) |
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5 |
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簡明合併財務報表附註(未經審計) |
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6 |
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第二項。 |
管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析 |
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24 |
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項目3. |
關於市場風險的定量和定性披露 |
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35 |
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項目4. |
管制和程序 |
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35 |
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第二部分：其他信息 |
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第1項 |
法律程序 |
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36 |
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第1A項 |
危險因素 |
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36 |
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第二項。 |
未登記的股權證券銷售和收益的使用 |
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66 |
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項目3. |
高級證券違約 |
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66 |
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項目4. |
礦場安全資料披露 |
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66 |
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第五項。 |
其他資料 |
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66 |
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第6項 |
陳列品 |
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67 |
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簽名 |
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68 |
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2
第一部分：財務信息
第一項：簡明合併財務報表(未經審計)
命運治療公司。
簡明綜合資產負債表
(以千為單位，不包括每股和每股數據)
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9月30日， |
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12月31日， |
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2020 |
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2019 |
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(未經審計) |
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資產 |
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流動資產： |
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現金和現金等價物 |
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$ |
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應收帳款 |
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— |
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短期投資及相關到期日應收賬款 |
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預付費用和其他流動資產 |
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流動資產總額 |
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長期投資 |
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財產和設備，淨額 |
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經營性租賃使用權資產 |
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限制性現金 |
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協作合同資產 |
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其他資產 |
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總資產 |
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負債與股東權益 |
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流動負債： |
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應付帳款 |
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$ |
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應計費用 |
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CIRM獎勵責任，當前部分 |
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遞延收入，本期部分 |
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經營租賃負債，流動部分 |
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股價上漲里程碑，當前部分 |
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— |
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流動負債總額 |
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遞延收入，扣除當期部分後的淨額 |
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CIRM賠償責任，扣除當期部分 |
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經營租賃負債，扣除當期部分後的淨額 |
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股價上漲里程碑(扣除當前部分) |
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承諾和或有事項 |
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股東權益： |
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優先股，$ 於2020年9月30日和2019年12月31日開業；A類可轉換車優先 發行和發行的股票數量- *2019年12月31日 |
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普通股，$ 2020年9月30日和2019年12月31日；已發行和未償還- 截止到2020年9月30日，以及 |
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額外實收資本 |
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累計其他綜合收益 |
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累積赤字 |
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股東權益總額 |
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總負債和股東權益 |
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$ |
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請參閲隨附的説明。
3
命運治療公司。
簡明合併經營報表與全面虧損
(以千為單位，不包括每股和每股數據)
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截至9月30日的三個月， |
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截至9月30日的9個月， |
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2020 |
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2019 |
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2020 |
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2019 |
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(未經審計) |
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(未經審計) |
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協作收入 |
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業務費用： |
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研究與發展 |
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一般和行政 |
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業務費用共計 |
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運營損失 |
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其他收入(費用)： |
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利息收入 |
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利息支出 |
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— |
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股價增值里程碑的公允價值變動 |
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( |
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— |
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) |
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— |
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其他收入(費用)合計(淨額) |
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) |
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淨損失 |
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其他全面收益(虧損)： |
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可供出售證券的未實現收益(虧損)，淨額 |
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綜合損失 |
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普通股基本和稀釋後每股淨虧損 |
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$ |
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) |
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) |
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加權平均普通股，用於計算基本和稀釋後每股淨虧損 |
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請參閲隨附的説明。
4
命運治療公司。
簡明現金流量表合併表
(千)
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截至9月30日的9個月， |
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2020 |
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2019 |
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(未經審計) |
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經營活動 |
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淨損失 |
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對淨虧損與經營活動中使用的現金淨額進行調整： |
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折舊攤銷 |
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以股票為基礎的薪酬 |
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債務貼現攤銷和債務發行成本 |
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投資溢價和折價的累加和攤銷，淨額 |
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攤銷協作合同資產 |
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非現金利息支出 |
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遞延收入 |
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股價增值里程碑的公允價值變動 |
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營業資產和負債變動情況： |
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應收帳款 |
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預付費用和其他資產 |
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應付賬款和應計費用 |
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使用權資產和租賃負債淨額 |
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經營活動中使用的現金淨額 |
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投資活動 |
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購買財產和設備 |
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購買投資 |
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投資的到期日 |
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投資活動提供(用於)的現金淨額 |
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融資活動 |
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從股權激勵計劃中發行普通股，扣除發行成本 |
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公開發行普通股所得收益，扣除發行成本 |
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私募普通股所得收益(扣除發行成本) |
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向合作伙伴出售普通股所得收益(扣除發行成本) |
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CIRM獎的收益 |
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償還長期債務本金 |
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融資活動提供的現金淨額 |
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現金、現金等價物和限制性現金淨變化 |
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期初現金、現金等價物和限制性現金 |
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期末現金、現金等價物和限制性現金 |
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補充披露現金流量信息 |
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已付利息 |
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非現金投融資活動補充明細表 |
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在應付帳款中購買財產和設備 |
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以租賃義務換取的使用權資產 |
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請參閲隨附的説明。
5
命運治療公司。
簡明合併財務報表附註
(未經審計)
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1. |
重要會計政策的組織和彙總 |
組織
命運治療公司(本公司)於2007年4月27日在特拉華州註冊成立，其主要業務設在加利福尼亞州的聖地亞哥。該公司是一家臨牀階段的生物製藥公司，致力於開發針對癌症和免疫疾病的程序化細胞免疫療法。該公司的治療方案包括免疫腫瘤學項目，包括現成的工程自然殺手(NK)和從克隆母體誘導的多能幹細胞(IPSC)系衍生的候選T細胞產品，以及免疫調節項目，包括預防造血細胞移植患者出現危及生命的併發症的候選產品。該公司的候選產品基於其專有的細胞編程方法，該方法用於調節治療功能並指導免疫細胞的命運。
截至2020年9月30日，該公司已將其幾乎所有的努力投入到產品開發、籌集資金和建設基礎設施上，沒有從其治療產品的任何銷售中獲得任何收入。迄今為止，該公司的收入來自合作協議和政府撥款。
公開發行股票
2020年6月，本公司完成了普通股的公開發行，投資者購買了普通股，其中一些與本公司的一名董事有關聯
2019年9月，本公司完成了普通股的公開發行，投資者(其中一些與本公司一名董事有關聯)購買了普通股
私募 普通股
2020年6月，關於2020年6月公開發行普通股，公司行使其權利促使現有股東強生創新公司(JJDC)購買美元。
預算的使用
該公司未經審計的簡明綜合財務報表是根據美國公認會計原則(美國公認會計原則)編制的。編制本公司未經審計的簡明綜合財務報表要求管理層作出估計和假設，這些估計和假設會影響本公司未經審計的簡明綜合財務報表及其附註中報告的資產、負債、收入和費用金額以及或有資產和負債的披露。公司未經審計的簡明綜合財務報表中最重要的估計和假設與其合同有關，這些合同包括租賃、應計費用以及根據公司的合作協議預計將產生的預計總成本。雖然這些估計是基於公司對當前事件和未來可能採取的行動的瞭解，但實際結果可能最終與這些估計和假設大不相同。
6
風險和不確定性
由於導致19型冠狀病毒病(新冠肺炎)的新型冠狀病毒株SARS-CoV-2在全球範圍內爆發，本公司在截至2020年9月30日的9個月中遭受了包括臨牀試驗和研發活動在內的某些業務方面的影響。例如，公司為響應政府“留在家中”命令併為了公眾健康和安全而實施的措施，導致公司的某些研發活動被延誤或中斷；公司在啟動和進行臨牀試驗方面遇到延誤或中斷，原因是醫院和其他醫療資源優先用於大流行努力、臨牀地點實施的臨牀試驗政策和程序，以及為應對新冠肺炎大流行而在治療患者或行醫時採取的其他預防措施。目前尚不清楚這些延誤和中斷的範圍和持續時間，以及新冠肺炎對公司運營的最終影響。本公司正在繼續積極監測情況，並可能根據聯邦、州或地方當局的要求或其認為最符合公眾健康和安全以及本公司患者社區、員工、合作伙伴和股東利益的進一步預防和先發制人行動。該公司無法預測此類行動或新冠肺炎對全球業務運營和經濟狀況的影響可能對其業務、戰略、合作或財務和經營業績產生的影響。
鞏固原則
未經審計的簡明綜合財務報表包括公司及其子公司Fate Treateutics有限公司(在英國註冊成立)、Fate Treateutics，B.V.(在荷蘭註冊成立)和Tfinity Treateutics，Inc.(在美國註冊成立)。到目前為止，這些子公司的總運營規模並不大，所有的公司間交易和餘額都已在合併中沖銷。
現金、現金等價物和限制性現金
現金和現金等價物包括現成的支票和儲蓄賬户、貨幣市場賬户和貨幣市場基金中的現金。本公司將自購買之日起原始到期日不超過三個月的所有高流動性投資視為現金等價物。
下表提供了未經審計的簡明綜合資產負債表中報告的現金、現金等價物和限制性現金的對賬，這些現金、現金等價物和限制性現金的總和與截至2020年9月30日和2019年9月30日的未經審計的簡明綜合現金流量表中顯示的相同金額之和相同(以千計)：
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截至9月30日的9個月， |
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2020 |
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2019 |
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現金和現金等價物 |
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限制性現金 |
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未經審計的簡明合併現金流量表中顯示的現金、現金等價物和限制性現金總額 |
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2020年1月，該公司簽訂了一份位於聖地亞哥的設施的租約，打算將其用作新的公司總部。代替保證金，硅谷銀行發行美元
投資
投資按可供出售證券入賬，並在未經審計的簡明綜合資產負債表中按公允價值列賬。在初步確認這項投資後，在每個報告期，本公司都會評估投資的任何未實現虧損是否可歸因於信用損失或其他因素。任何可歸因於信貸損失的未實現虧損均通過信貸損失撥備計入，以公允價值低於攤餘成本的金額為限，抵銷金額計入未經審計的簡明綜合經營報表和全面虧損的其他收入或費用。不屬於預期信貸損失的未實現虧損和投資未實現收益計入簡明綜合經營報表和全面虧損的其他全面收益(虧損)。歸類為可供出售證券的投資的已實現損益(如果有的話)計入其他收入或費用。
7
歸類為可供出售債務證券的投資的攤銷成本根據溢價攤銷和到期時增加的折扣進行調整。這樣的攤銷和增值包括在利息收入中。賣出證券的成本是根據具體的識別方法計算的。歸類為可供出售證券的利息和股息計入利息收入。
未經審計的中期財務信息
隨附的中期簡明綜合財務報表未經審計。這些未經審計的中期簡明綜合財務報表是根據美國公認會計原則和美國證券交易委員會(SEC)的中期報告要求編制的。在這些規則允許的情況下，通常需要的某些腳註或其他財務信息可以縮略或省略。未經審計的中期簡明綜合財務報表應與公司於2020年3月2日提交給美國證券交易委員會的截至2019年12月31日的公司年度報告Form 10-K所載截至2019年12月31日的財務報表及附註一併閲讀。管理層認為，未經審核的中期簡明綜合財務報表已按經審核財務報表的相同基準編制，幷包括所有調整，其中僅包括為公平列報本公司的財務狀況、經營業績、全面虧損及其列報期間的現金流量所必需的所有調整，其中僅包括正常經常性調整。截至2020年9月30日的三個月和九個月的業績不一定代表整個會計年度、任何其他中期或任何未來一年或任何時期的預期結果。
收入確認
公司確認收入以描述將產品或服務的控制權轉移給客户的方式，並反映公司有權為換取該產品或服務而獲得的對價金額。在此過程中，公司遵循五個步驟：(I)確定與客户的合同，(Ii)確定合同中的履約義務，(Iii)確定交易價格，(Iv)將交易價格分配給履約義務，以及(V)在客户獲得產品或服務控制權時確認收入。在應用收入確認標準時，公司會考慮合同條款以及所有相關事實和情況。該公司將收入確認標準，包括使用任何實際的權宜之計，始終如一地適用於具有相似特徵和類似情況的合同。
客户是與公司訂立合同的一方，合同的目的是獲得公司日常活動的產品或服務，以換取對價。要被認為是合同，(I)合同必須得到批准(書面、口頭或按照其他商業慣例)，(Ii)各方關於產品或可識別要轉讓的服務，(Iii)產品或可確定要轉讓的服務，(Iv)合同必須具有商業實質(即，未來現金流的風險、時間或金額預計將因合同而發生變化)，以及(V)公司很可能收取其有權獲得的所有代價，以換取轉讓產品或者是服務。
履約義務被定義為承諾將產品或者是對客户的服務。本公司確定轉讓一項產品或服務(或一包產品或服務，或一系列實質相同且具有相同轉讓模式的產品和服務)的每一項承諾都是不同的。如果(I)客户可以單獨或與客户隨時可用的其他資源一起從產品或服務中受益，以及(Ii)公司將產品或服務轉讓給客户的承諾與合同中的其他承諾可以分開識別，則產品或服務是不同的。轉讓產品或服務的每一項不同承諾都是收入確認的會計單位。如果轉讓產品或服務的承諾不能與合同中的其他承諾分開，則此類承諾應合併為單一履行義務。
交易價格是公司有權獲得的對價金額，以換取將產品或服務的控制權轉移給一位顧客。在確定交易價格時，公司會考慮是否存在任何重要的融資成分、任何可變因素的影響、非現金考慮因素以及支付給客户的對價。如果存在重要的融資成分，交易價格將根據貨幣的時間價值進行調整。如果存在可變性因素，公司必須估計其預期收到的對價，並將該金額作為確認產品或服務轉移給客户時的收入的基礎。確定可變對價金額有兩種方法：(I)期望值方法，即一系列可能對價金額的概率加權金額之和；(Ii)最可能金額方法，確定一系列可能對價金額中單一的最有可能金額。
如果一份合同有多項履約義務，公司將交易價格分配給每一項不同的履約義務，其金額反映了公司有權獲得的對價，以換取履行每一項不同的履約義務。對於每一項不同的履約義務，收入在公司轉移對適用於該履約義務的產品或服務的控制權時(或作為)確認。
8
在本公司在履行其履約義務之前首次收到對價的情況下，本公司將此類對價歸類為遞延收入，直至(或)本公司履行該履約義務為止。公司在收到對價前首先履行履約義務的，對價記為應收賬款。
如果確認的資產的預期攤銷期限為一年或更短時間，或者資產的金額不重要，則公司在發生合同時，將為獲得和履行合同支付增量成本。否則，如果此類成本是合同的增量，並按與基礎合同的收入確認成比例的費用攤銷，則這些成本將被資本化為合同資產。
股價上漲的里程碑
本公司估計股票價格增值里程碑的公允價值，定義為企業價值里程碑。修訂和重新簽署了與紀念斯隆·凱特琳癌症中心的獨家許可協議(見注2)，使用蒙特卡洛模擬模型，該模型依賴於公司當前的股價以及重要的估計和假設，以確定與或有里程碑付款相關的估計負債。本公司按照美國會計準則815對企業價值里程碑的公允價值進行會計處理。衍生工具與套期保值，公允價值按市價計價。用於計算企業價值里程碑的公允價值的假設受到大量判斷的影響，包括對實現特定臨牀里程碑的評估、公司普通股的預期波動率、無風險利率以及部分基於上一個有效專利主張日期的估計期限。本公司在每個資產負債表日重新計量企業價值里程碑的公允價值，公允價值變動在收益中記為營業外費用。
租約
公司在合同開始時確定合同是否包含租賃。該公司目前有與其為辦公和實驗室空間租賃的設施相關的租約，這些租約被歸類為經營性租約。這些租賃導致未經審計的精簡綜合資產負債表中的經營權(ROU)資產、流動經營租賃負債和非流動經營租賃負債。本公司並無任何融資租賃。租期為
租賃負債代表支付租賃產生的租賃款項的義務，ROU資產代表在租賃期內使用租賃中確定的標的資產的權利。租賃負債按租賃開始日確定的租賃貼現率折現尚未支付的租賃付款現值計量。為了確定現值，可以在容易確定的情況下使用隱含利率。對於未提供隱含利率的租賃，本公司在確定租賃付款現值時，根據租賃開始日可獲得的信息確定遞增借款利率。淨收益資產按租賃付款的現值計量，還包括已支付的任何預付租賃付款和產生的任何其他間接成本，不包括收到的任何租賃獎勵。租賃條款可能包括在合理確定公司將行使選擇權時延長或終止租約的選擇權的影響。經營性租賃的租賃費用在租賃期內以直線法確認。該公司將每類基礎資產的所有租賃和非租賃組成部分合併為單一租賃組成部分。
基於股票的薪酬
基於股票的薪酬支出是指授予日期的成本，員工股票期權和限制性股票單位授予的公允價值在獎勵的必要服務期(通常是授權期)內以直線方式確認。對於授予受業績里程碑約束的股票期權授予，在可能實現里程碑或達到業績條件後的剩餘服務期內記錄費用。對於股票期權授予，其歸屬同時受業績里程碑和市場狀況的制約，在可能實現業績里程碑或達到業績條件後的派生服務期內記錄費用。該公司使用Black-Scholes期權定價模型估計股票期權授予的公允價值，但期權授予除外，期權授予的歸屬同時受到業績里程碑和市場狀況的影響，後者使用基於網格的模型進行估值。限制性股票單位的公允價值以授予當日納斯達克全球市場上報告的公司普通股的收盤價為基礎。本公司承認所有獎勵的沒收，因為此類沒收發生了。
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可轉換優先股
本公司在評估優先股的分類和計量時，採用相關會計準則區分負債和權益。強制贖回的優先股被視為負債，並按公允價值計量。有條件贖回的優先股被視為臨時股本。所有其他優先股都被視為股東權益。
本公司在對包含轉換選擇權的混合合約進行會計時，適用衍生品和對衝的相關會計準則(除了區分負債和股權)。轉換期權必須從託管工具中分離出來，並根據一定的標準作為獨立的金融工具入賬。該等準則包括以下情況：(I)嵌入衍生工具的經濟特徵及風險與宿主合約的經濟特徵及風險並不明顯及密切相關；(Ii)同時包含嵌入衍生工具及宿主合約的混合工具並未根據其他適用的會計原則按公允價值重新計量，而公允價值的變動在其發生時於盈利中報告；及(Iii)條款與嵌入衍生工具相同的獨立工具將被視為衍生工具。衍生工具隨後在每個報告日期按公允價值計量，公允價值變動在收益中報告。
綜合損失
全面虧損被定義為在一段時間內因非所有者來源的交易和其他事件和情況而發生的權益變化。其他全面虧損包括歸類為可供出售證券的投資的未實現損益(計入其他收入和費用的信用損失應佔虧損除外)，這是適用期間淨虧損和全面虧損的唯一區別。
每股普通股淨虧損
每股普通股基本淨虧損的計算方法是將淨虧損除以當期已發行普通股的加權平均股數，不考慮普通股等價物。本報告所述期間的稀釋普通股等價物包括可轉換優先股、購買普通股的認股權證，以及根據公司的股票期權和激勵計劃發行的普通股期權和限制性股票單位。在報告的所有期間，由於公司的淨虧損狀況，用於計算基本流通股和稀釋流通股的股票數量沒有差別。
截至2020年9月30日的三個月和九個月，公司實現淨虧損$
截至2019年9月30日的三個月和九個月，公司實現淨虧損$
持續經營評估
當有關情況及事件(綜合考慮)顯示該實體很可能無法履行其於財務報表發佈日期起計一年內到期的債務時，對該實體作為持續經營企業的持續經營能力存在重大懷疑。該公司認定，沒有任何條件或事件使人對其在這些財務報表發佈之日起至少12個月內繼續經營下去的能力產生重大懷疑。
最近採用的會計公告
2019年12月，財務會計準則委員會(FASB)發佈了《會計準則更新(ASU)2019-12》，簡化所得税核算，它通過刪除會計準則編纂(ASC)主題740中的一般原則的某些例外，簡化了所得税的會計處理，並修改了現有的指導意見，以改善一致性應用。ASU 2019-12在2020年12月15日之後的財年有效，允許提前採用。ASU 2019-12中唯一適用於本公司的例外情況是，在持續運營出現虧損時，取消了期間內分配所得税的例外情況。該指導意見將在採用年開始時前瞻性地應用。本公司選擇於2020年1月1日採用前瞻性方法提前採用該準則，並未對本公司的合併財務報表產生實質性影響。
10
2018年11月，這個FASB已發佈ASU 2018-18，澄清了ASC主題808、協作安排，和ASC主題606，與客户簽訂合同的收入。除其他事項外，指導意見明確，如果協作安排參與者是會計單位上下文中的客户，則協作參與者之間的某些交易應作為主題606下的收入入賬。AASU 2018-18財年從2019年12月15日之後開始的財年有效。“公司”(The Company)採用該標準於2020年1月1日生效，並且這種採用沒有對公司合併財務報表的重大影響。
2018年8月，FASB發佈了ASU 2018-13，公允價值計量(主題820)：披露框架-公允價值計量披露要求的變化，其中修訂了《公約》中的披露要求。ASC820通過添加、更改或刪除某些披露。ASU 2018-13財年從2019年12月15日之後開始生效。該準則於2020年1月1日生效，並未對公司合併財務報表產生實質性影響。
2016年6月，FASB發佈了ASU 2016-13，金融工具– 信用損失：金融工具信用損失的計量它修正了減值模型，要求實體使用基於預期損失的前瞻性方法來估計某些類型的金融工具的信貸損失，包括應收貿易賬款和可供出售的債務證券。該標準在2019年12月15日之後的會計年度內有效，並允許提前採用。本公司採用修改後的追溯法從2020年1月1日起生效。由於本公司投資組合的性質，該指引的採納對本公司未經審計的簡明綜合財務報表沒有實質性影響，也沒有為預期的信貸損失計提任何撥備。
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2. |
協作和許可協議 |
揚森協作和選項協議
2020年4月2日(生效日期)，該公司與揚森生物技術公司(Janssen Biotech，Inc.)簽訂了合作和期權協議(揚森協議)，揚森生物技術公司是強生公司旗下揚森製藥公司的一部分。此外，在生效日期，公司與強生創新公司(JJDC)簽訂了股票購買協議(股票購買協議)。
在簽訂揚森協議時，公司收到了一筆預付的、不可退還和不可貸記的款項#美元。
根據購股協議，本公司出售
此外，根據股票購買協議，公司有權要求JJDC購買總額為#美元的股票。
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根據揚森協議的條款，該公司有權獲得全額資助，用於公司為合作候選者進行的所有研究、臨牀前開發和啟用IND的活動，並有資格獲得(I)關於第一個揚森癌症目標的付款，金額最高可達$
在生效日期兩週年之日或之後的任何時間，Janssen可以終止關於一個或多個Janssen癌症目標的Janssen協議，或在生效日期兩週年之後的任何時間終止Janssen協議，如果在特定條件下，在特定時間段內沒有為該Janssen Cancer Target的Ind-Enabling研究選擇合作候選者，公司可以終止該Janssen癌症目標的Janssen協議。揚森協議包含慣例條款，即任何一方在另一方實質性違反揚森協議的情況下，以及在另一方發生任何破產、資不抵債或類似事件的情況下終止該協議，但須予以補救。
公司採用ASC 808標準。協作安排確認《揚森協議》適用於此類指導。本公司的結論是，Janssen代表客户，並應用了ASC：606，的相關指導。來自與客户的合同收入。(ASC 606)評估揚森協議的適當會計處理。根據這一指導方針，公司確定了其潛在的履約義務，包括在某些條件下向Janssen授予某些知識產權的許可、其研發服務的開展以及參與各種聯合監督委員會。本公司認定，向Janssen授予受某些條件約束的某些知識產權的許可與其他履行義務沒有區別，因為此類許可取決於研究和開發服務的行為和結果。因此，本公司決定，向Janssen授予許可證及其進行研發服務應作為一項合併履約義務入賬，合併履約義務將在進行研發服務的預期期限(估計為四年)內轉移。此外，本公司認定，參加各種聯合監督委員會並不構成履行義務，因為本公司參與各種聯合監督委員會並不轉移服務。
該公司還評估了揚森協議項下任何可變因素的影響。這項評估除其他事項外，還評估了該公司將為其進行研究和開發服務而獲得的資金。基於其評估，本公司得出結論，本公司就其進行研發服務將收到的總金額是可變的，無法輕易估計，因此，與該等服務相關的金額不包括在初始交易價格中。此外，該公司還評估了其收到(I)臨牀前里程碑、(Ii)各種臨牀、監管和商業里程碑付款以及(Iii)合作候選者淨銷售額的專利使用費的可能性。根據收到此類里程碑付款和特許權使用費的可能性，初始交易價格中不包括與里程碑或特許權使用費相關的金額。
根據ASC 606，本公司確定揚森協議項下的初始交易價格等於#美元。
作為本公司簽訂揚森協議的直接結果，本公司向其某些現有許可方支付了1330萬美元的再許可費。$
12
該公司確認的收入為#美元。
截至2020年9月30日，該公司已收到
小野協作和選項協議
2018年9月14日，該公司與小野製藥有限公司(Ono)簽訂了合作和選項協議(Ono Agreement)，共同開發和商業化兩種現成的iPSC衍生嵌合抗原受體(CAR)T細胞候選產品。第一個現成的IPSC派生的CAR T細胞候選(候選1)以某些淋巴母細胞白血病上表達的抗原為靶點，而第二個現成的IPSC派生的CAR T細胞候選(候選2)的靶標是小野在某些實體腫瘤(每個都是候選和共同的候選)上表達的新抗原).
根據小野協議，該公司和小野正在聯合開發計劃下聯合開展研究和開發活動，目標是推動每個候選者達到預先確定的臨牀前里程碑。公司授予小野公司在特定時間內根據某些知識產權獲得獨家許可的選擇權，以開發和商業化(A)候選1在亞洲，公司保留在世界所有其他地區的開發和商業化的權利，以及(B)候選2在世界所有地區的開發和商業化的權利，根據一項聯合安排，公司保留在美國和歐洲共同開發和共同商業化候選2的權利，根據該聯合安排，公司至少有資格分享
對於每一位候選人，期權將在以下較早的日期到期：(A)達到預先定義的臨牀前里程碑，(B)小野終止候選人的研發活動，(C)在(I)生效日期後至少四年和(Ii)完成聯合開發計劃(期權期間)下所有適用活動中較晚的日期。該公司維護着這兩位候選人在全球範圍內的製造權。
根據小野協議的條款，小野向公司支付了一筆預付的、不可退還和不可貸記的款項#美元。
此外，根據小野協議的條款，小野已同意向該公司支付至多$
根據小野行使期權，以及在特定地區就每名候選人實現某些臨牀、監管和商業里程碑(小野里程碑)，本公司有資格獲得總額高達$
如果小野在選擇期內沒有為候選人行使其選擇權，或如果小野在候選人各自的選擇期內沒有為候選人行使其任何選擇權，則小野協議將就候選人終止。此外，如果另一方違約、破產或對專利提出挑戰，任何一方均可終止小野協議；前提是，小野可在小野協議生效日期兩週年之後的任何時間以候選人為單位(X)終止小野協議，或(Y)以候選人為單位或在選擇期屆滿後的任何時間以國家為單位終止小野協議，但須受某些限制所規限。(X)、(X)、(Y)、(Y)。小野協議將在適用的特許權使用費期限到期時按候選人和國家/地區到期，或在小野協議項下所有適用的支付義務到期時全部到期。“小野協議”將以候選人和國家為基礎，在適用的特許權使用費期限到期時到期，或在小野協議項下所有適用的支付義務到期時全部到期。
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本公司適用ASC 808標準，並確定小野協議適用於此類指導。該公司的結論是，小野代表了一位客户，並應用ASC-606的相關指導來評估小野協議的適當會計處理。根據這一指導方針，公司確定了其履約義務，包括在某些條件下向小野授予某些知識產權的許可、開展研究服務以及參與聯合指導委員會。該公司認定，在滿足某些條件的情況下，向小野授予其某些知識產權的許可與其他履行義務沒有區別，因為此類許可取決於研究服務的行為和結果。此外，公司確定其研究服務行為與其他績效義務沒有區別，因為此類行為取決於聯合指導委員會的指導。因此，本公司決定，所有履約義務應作為一項合併履約義務入賬，合併履約義務將在研究服務開展的預期期限(估計為四年)內轉移。
公司還評估了與預付款有關的不可退還和不可貸記的#美元。
該公司還評估了小野協議項下任何可變因素的影響。這種評估評估了(I)臨牀前里程碑和選項費用，(Ii)各種臨牀、監管和商業里程碑付款，以及(Iii)任一候選產品淨銷售額的特許權使用費的可能性。根據其評估，該公司得出的結論是，根據這些可變成分發生的可能性，交易價格中沒有包含顯著的可變因素。因此，鑑於任何小野期權里程碑、小野里程碑或小野期權行使費用的實現存在很大不確定性，公司沒有為它們指定交易價格，也沒有為任何小野特許權使用費指定交易價格。
根據ASC 606，本公司確定小野協議項下的初始交易價格等於#美元。
鑑於任何小野期權里程碑、小野里程碑或小野期權行使費用的實現存在很大不確定性，該公司尚未為它們指定交易價格，也沒有為任何小野特許權使用費指定交易價格。
作為本公司簽訂小野協議的直接結果，本公司產生的總金額為#美元。
該公司確認的收入為#美元。
截至2020年9月30日，該公司已收到
Juno協作和許可協議
2015年5月4日，該公司與Juno治療公司(Juno)簽訂了一項戰略研究合作和許可協議(Juno協議)，以篩選和識別增強Juno基因工程T細胞免疫療法治療特性的小分子。這個朱諾協議下的初步研究期限如期於
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紀念斯隆·凱特琳癌症中心許可協議
2018年5月15日，該公司與紀念斯隆·凱特琳癌症中心(MSK)簽訂了修訂後的獨家許可協議(修訂後的MSK許可)。修訂後的MSK許可修訂並重申了本公司與MSK於2016年8月19日簽訂的獨家許可協議(原MSK許可)，根據該協議，本公司與MSK就涉及iPSC衍生細胞免疫療法(包括來自汽車改造的iPSC的T細胞和NK細胞)的成分和方法的權利簽訂了獨家許可協議。
根據修訂後的MSK許可證，MSK向該公司授予了與新的汽車構造和現成的汽車T細胞相關的某些專利和專利申請的額外許可，包括使用集羣式規則間隔短迴文重複(CRISPR)和其他創新技術來生產它們，每種情況下都用於研究、開發和商業化全球所有人類治療用途領域的特許產品。本公司有權根據修訂後的MSK許可證條款向某些許可權利授予再許可，在這種情況下，本公司有義務向MSK支付本公司收到的某些再許可收入的一定比例。
如果獲得許可的產品達到指定的臨牀里程碑，MSK就有資格獲得總計高達$的特定里程碑付款。
下表彙總了普通股倍數和企業價值里程碑付款，截至2020年9月30日均未觸發：
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普通股倍數 |
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十個交易日往績平均普通股價格 |
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企業價值里程碑付款(百萬) |
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為了確定企業價值里程碑的估計公允價值，該公司使用蒙特卡洛模擬方法，根據當前股價和幾個關鍵變量對未來公司普通股價格進行建模。
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截至9月30日， |
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2020 |
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無風險利率 |
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截至重新計量日期的收盤價 |
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蒙特卡洛模擬方法用於確定企業價值里程碑的公允價值的關鍵因素包括：公司截至測量日期的股票價格；部分基於最後一個有效專利主張日期的估計期限；公司普通股的預期波動率(使用公司在重新測量日期時的歷史普通股波動性估計)；以及基於估計期限確定的美國國債收益率的無風險利率。公允價值計量對這些投入的變化高度敏感，重大變化可能導致公允價值大幅上升或下降，以及由此產生的費用或收益。
由於企業價值里程碑首先取決於特定臨牀里程碑的實現情況，因此本公司根據實現臨牀里程碑的概率來評估企業價值里程碑的公允價值。此外，此評估基於成功實現技術、製造和法規要求等多個因素。
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在每個資產負債表日，公司都會重新計量公允價值，公允價值變動在合併經營報表中確認為其他收入(費用)的組成部分。金額根據與個別潛在付款相關的估計時間表計入短期或長期負債。在截至2020年9月30日的三個月和九個月內，該公司錄得
到目前為止，沒有獲得許可的產品達到指定的臨牀里程碑，以及目前沒有欠MSK的企業價值里程碑付款。
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3. |
加州再生醫學研究所獎 |
在……上面
根據該獎項的條款，本公司有權自行決定將該獎項視為貸款或贈款。如果公司選擇將獎勵視為貸款，該公司將有責任償還(I)
由於本公司可能在其選擇時償還部分或全部獎勵，因此本公司將本獎勵作為一項負債進行會計處理，直至選舉之時為止。截至2020年9月30日，該公司在該獎項下收到的總支出為$
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4. |
投資 |
該公司將部分過剩現金投資於美國國債和公司債務證券，到期日從3%到3%不等。
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下表彙總了截至2020年9月30日和2019年12月31日作為可供出售證券入賬的公司投資(單位：千)：
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成熟性 (以年為單位) |
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攤銷 成本 |
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未實現 損失 |
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未實現 收益 |
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估計數 公允價值 |
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2020年9月30日 |
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公司債務證券 |
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2019年12月31日 |
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公司債務證券 |
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長期投資總額 |
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截至2020年9月30日和2019年12月31日，該公司擁有
該公司在每個報告期結束時審查其投資持有量，並使用預期信用損失模型評估任何未實現損失，以確定未實現損失是信用損失還是其他因素造成的。本公司還使用各種因素評估其投資持有量的減值，包括本公司在到期前出售相關證券的意圖，以及本公司是否更有可能被要求在收回其攤銷基礎之前出售這些證券。在截至2020年9月30日和2019年9月30日的三個月和九個月期間，該公司
|
5. |
公允價值計量 |
由於應付賬款和應計負債的短期性質，這些工具的賬面價值被認為代表了它們各自的公允價值。根據本公司可用於類似條款貸款(如下所述被視為二級投入)的借款利率，本公司認為長期債務的公允價值接近其在未償還債務期間的賬面價值。
該會計指引界定了公允價值，為計量公允價值建立了一致的框架，並擴大了以公允價值在經常性或非經常性基礎上計量的每個主要資產和負債類別的披露範圍。公允價值被定義為退出價格，代表在市場參與者之間有序交易中出售資產或轉移負債所收到的金額。因此，公允價值是一種基於市場的計量，應該根據市場參與者在為資產或負債定價時使用的假設來確定。作為考慮此類假設的基礎，會計準則建立了一個三級公允價值等級，對計量公允價值時使用的投入的優先順序如下：
第一級：可觀察到的投入，如活躍市場的報價；
第2級：除活躍市場報價外，可直接或間接觀察到的投入；以及
第3級：無法觀察到的輸入，其中市場數據很少或根本沒有，這需要報告實體制定自己的假設。
17
資產和負債根據對公允價值計量有重要意義的最低投入水平進行分類。本公司按季度審核公允價值層次分類。觀察估值投入能力的變化可能會導致公允價值層次中某些證券的水平重新分類。
下表為本公司截至2020年9月30日和2019年12月31日按公允價值經常性計量的金融資產和負債(單位：千)：
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按公允價值計量 報告日期使用 |
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總計 |
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報價 處於活動狀態 市場： 雷同 資產 (1級) |
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意義重大 其他 可觀測 輸入量 (2級) |
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意義重大 看不見的 輸入量 (3級) |
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截至2020年9月30日： |
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金融資產： |
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貨幣市場基金 |
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美國國債證券 |
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公司債務證券 |
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按公允價值經常性計量的金融資產總額 |
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財務負債： |
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股價上漲的里程碑 |
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按公允價值經常性計量的金融負債總額 |
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截至2019年12月31日 |
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貨幣市場基金 |
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美國國債證券 |
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公司債務證券 |
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按公允價值經常性計量的金融資產總額 |
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一級資產包括貨幣市場基金，按公司投資經理提供的活躍市場報價以公允價值計量。
二級資產包括使用標準可觀察投入(包括報告交易、經紀/交易商報價以及出價和/或要約)以公允價值計量的公司債務證券。本公司通過比較投資經理對本公司投資組合餘額公允價值的評估和從獨立來源獲得的本公司投資組合餘額的公允價值，確認其投資經理提供的市場報價。
截至2020年9月30日，該公司沒有持有3級資產。
第三級負債包括與修訂後的MSK許可證相關的企業價值里程碑的或有對價，詳見附註2。為了確定企業價值里程碑的估計公允價值，本公司使用蒙特卡羅模擬方法，根據幾個關鍵變量對未來公司普通股價格進行建模。用於計算企業價值里程碑的公允價值的假設受到大量判斷的影響，包括公司普通股的預期波動率和部分基於最後有效專利主張日期的估計期限。公允價值計量對這些投入的變化高度敏感，重大變化可能導致公允價值大幅上升或下降，以及由此產生的費用或收益。此外，由於企業價值里程碑首先取決於特定臨牀里程碑的實現情況，本公司還根據實現臨牀里程碑的可能性估計企業價值里程碑的公允價值。該評估基於多個因素，包括成功實現技術、製造和法規要求。
18
假設和其他投入的微小變化，例如公司普通股的價格，可能會對企業價值里程碑以及相關負債和費用的估計公允價值產生相對較大的變化。例如，保持所有其他變量不變，假設
下表為公司3級企業公允價值里程碑支付負債的公允價值變動(單位：千)：
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2019年12月31日的餘額 |
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股價升值里程碑負債公允價值變動 |
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2020年9月30日的餘額 |
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6. |
應計費用和長期債務 |
應計費用
當前應計費用包括以下內容(以千計)：
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9月30日， 2020 |
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12月31日， 2019 |
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應計工資和其他員工福利 |
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應計臨牀試驗相關成本 |
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應計其他 |
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當期應計費用總額 |
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長期債務
硅谷銀行債務
2009年，公司與硅谷銀行簽訂了一項貸款和擔保協議，該協議以公司幾乎所有資產(不包括某些知識產權)為抵押。該貸款和擔保協議隨後在2014年和2017年進行了修訂。2019年11月13日，本公司全額償還了經修訂的貸款和擔保協議下的所有未償債務。該公司使用的手頭現金為#美元。
截至2019年9月30日止三個月及九個月，本公司錄得$
|
7. |
租約 |
該公司擁有辦公、實驗室和製造空間的租賃協議，這些空間在未經審計的簡明綜合資產負債表上被歸類為經營租賃。
19
於2020年1月，本公司就若干辦公、實驗室及製造場地(該處所)訂立租賃協議，該等租賃作為經營租賃入賬。該辦事處位於加利福尼亞州聖地亞哥，公司打算在2021年年中將其公司總部遷至該辦事處。租賃付款應在符合某些條件的情況下於2021年5月(租金開始之日)開始支付，租期為
截至2020年9月30日，公司經營租賃項下未來未打折的最低合同付款為$
租賃費用的構成如下：
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三個月 9月30日， |
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截至9個月 9月30日， |
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2020 |
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2019 |
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2020 |
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2019 |
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直線租賃費 |
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可變租賃費用 |
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營業租賃總費用 |
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截至2020年9月30日和2019年9月30日的三個月，與短期租賃相關的總租賃費用為#美元。
根據該公司截至2020年9月30日的經營租約，未來的最低租賃支付如下(以千為單位)：
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操作 租賃費 |
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留在2020年 |
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2021 |
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2022 |
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2023 |
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2024 |
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2025 |
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此後 |
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未貼現的租賃付款總額 |
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減去：推定利息 |
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減去：與尚未使用的租户改善津貼相關的金額 |
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) |
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租賃總負債 |
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20
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8. |
可轉換優先股與股東權益 |
可轉換優先股
2016年11月，本公司完成了一次股票私募，投資者包括與公司董事和高級管理人員有關聯的投資者，購買了本公司的可轉換優先股和普通股(2016年11月配售)。本公司發行了
A類優先股是無投票權的股票，聲明面值為$。
在截至2019年12月31日的一年中，
股票期權和限制性股票單位
所有股權和股票期權計劃下的股票期權活動摘要如下：
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數量： 選項 |
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加權的- 平均價格 |
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2019年12月31日的餘額 |
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授與 |
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已行使 |
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取消 |
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2020年9月30日的餘額 |
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所有股權和股票期權計劃下的限制性股票單位活動摘要如下：
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數量： 限售股單位 |
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加權的- 平均授予日期每股公允價值 |
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2019年12月31日的餘額 |
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授與 |
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既得 |
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( |
) |
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取消 |
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) |
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2020年9月30日的餘額 |
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所有股票獎勵的股票薪酬分配如下(單位：千)：
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三個月 9月30日， |
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截至9個月 9月30日， |
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2020 |
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2019 |
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2020 |
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2019 |
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研究與發展 |
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一般和行政 |
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總計 |
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21
截至2020年9月30日，與未償還期權相關的未確認補償成本為美元
截至2020年9月30日，與限制性股票單位相關的未確認薪酬成本為美元。
Black-Scholes期權定價模型中用於確定員工和非員工股票期權授予的公允價值的加權平均假設如下：
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截至9個月 9月30日， |
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2020 |
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2019 |
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無風險利率 |
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% |
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% |
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預期波動率 |
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% |
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% |
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預期期限(以年為單位) |
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預期股息收益率 |
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% |
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% |
合併股東權益賬户的對賬
下表彙總了公司截至2020年9月30日的三個月和九個月的股東權益賬户變動情況(除股票數據外，以千計)：
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|
敞篷車 優先股 |
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|
普普通通 股票 |
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附加 實繳 |
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累積 其他 綜合 |
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累積 |
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股東合計 |
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股份 |
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金額 |
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股份 |
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金額 |
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資本 |
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得(損) |
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赤字 |
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權益 |
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2019年12月31日的餘額 |
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股票期權的行使，扣除發行成本 |
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在歸屬限制性股票單位時發行普通股 |
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以股票為基礎的薪酬 |
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投資未實現收益 |
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淨損失 |
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( |
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( |
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2020年3月31日的餘額 |
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股票期權的行使，扣除發行成本 |
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在歸屬限制性股票單位時發行普通股 |
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以股票為基礎的薪酬 |
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公開發行普通股(扣除發行成本) |
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私募普通股(扣除發行成本) |
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向協作合作伙伴發行股票，扣除發行成本 |
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投資未實現收益 |
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淨損失 |
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( |
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2020年6月30日的餘額 |
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股票期權的行使，扣除發行成本 |
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以股票為基礎的薪酬 |
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公開發行普通股的發行成本 |
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投資未實現虧損 |
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淨損失 |
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( |
) |
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( |
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2020年9月30日的餘額 |
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( |
) |
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22
下表彙總了本公司三個年度股東權益賬户的變動情況和九 截至的月份九月 30, 2019(單位為千，共享數據除外)：
|
|
敞篷車 優先股 |
|
|
普普通通 股票 |
|
|
附加 實繳 |
|
|
累積 其他 綜合 |
|
|
累積 |
|
|
股東合計 |
|
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|
|
股份 |
|
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金額 |
|
|
股份 |
|
|
金額 |
|
|
資本 |
|
|
得(損) |
|
|
赤字 |
|
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權益 |
|
||||||||
|
2018年12月31日的餘額 |
|
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$ |
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( |
) |
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( |
) |
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$ |
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股票期權的行使，扣除發行成本 |
|
— |
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— |
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第二項：財務管理部門對財務狀況和經營成果的討論分析
以下討論和分析應與我們在2020年3月2日提交給美國證券交易委員會(Securities And Exchange Commission)的Form 10-K年度報告中包含的本Form 10-Q季度報告中包含的財務報表和附註以及截至2019年12月31日的財年財務報表和附註以及相關管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析一起閲讀。
這份Form 10-Q季度報告包含《證券法》第227A節和經修訂的1934年《證券交易法》(《交易法》)第21E節所指的“前瞻性陳述”。這類前瞻性陳述代表我們的意圖、信念或當前預期，涉及風險、不確定因素和其他因素，可能導致實際結果和某些事件的時間與這類前瞻性陳述明示或暗示的未來結果大不相同。在某些情況下，你可以通過諸如“可能”、“將會”、“預期”、“預期”、“估計”、“打算”、“計劃”、“預測”、“潛在”、“相信”、“應該”等術語來識別前瞻性陳述。可能導致或促成結果差異的因素包括但不限於下文第二部分第11A項下“風險因素”項下列出的因素。除非法律另有要求，否則我們沒有義務更新這些前瞻性陳述，以反映本報告發布之日之後的事件或情況，或反映實際結果。
概述
我們是一家臨牀階段的生物製藥公司，致力於開發針對癌症和免疫疾病的程序化細胞免疫療法。我們正在開發一流的細胞療法候選產品，基於一個簡單的概念：我們相信更好的細胞療法始於更好的細胞。
為了創造更好的細胞療法，我們使用了一種治療方法，我們通常稱之為細胞編程。對於我們的某些候選產品，在將我們的候選產品應用於患者之前，我們使用小分子等藥理調節劑來增強健康供體來源細胞的體外生物學特性和治療功能。在其他情況下，我們使用人類誘導多能幹細胞(Ipscs)來產生具有更好生物學特性的克隆母體ipsc系，並指導克隆母體ipsc系的命運來創造我們的細胞治療產品候選。類似於用於生產生物製藥產品(如單克隆抗體)的主細胞系，我們相信克隆母體ipsc系可以作為一種可再生資源來生產細胞治療產品，這些產品定義明確，成分均勻，可以以經濟有效的方式重複大規模生產，並且可以交付使用。利用這些治療方法，我們對血液和免疫系統的細胞進行編程，包括自然殺傷(NK)細胞、T細胞和CD34+並正在推進一系列程序化細胞免疫療法的流水線。
我們已經與明尼蘇達大學的董事會簽訂了一項研究合作和許可協議，以開發來自克隆主IPSC系的現成的、工程化的NK細胞癌免疫療法。此外，我們還與紀念斯隆·凱特琳癌症中心(Memorial Sloan Ketling)簽訂了一項研究合作和許可協議，以開發來自克隆主IPSC系的現成、工程化T細胞癌症免疫療法。
我們已經與小野製藥有限公司(Ono)簽訂了一項合作和選擇協議，共同開發和商業化兩種現成的IPSC衍生嵌合抗原受體(CAR)T細胞候選產品(Ono協議)。
2020年4月，我們與揚森生物技術公司(Janssen Biotech，Inc.)簽訂了一項合作和期權協議，揚森生物技術公司是強生公司旗下揚森製藥公司(Janssen Pharmtics Companies of Johnson&Johnson)的一部分(揚森協議)。根據揚森協議，我們和揚森將合作開發IPSC衍生的CAR NK和CAR T細胞候選產品，用於治療癌症。
我們於2007年在特拉華州註冊成立，總部設在加利福尼亞州聖地亞哥。自2007年成立以來，我們已將幾乎所有資源投入到我們的單元編程方法和我們候選產品的研發、相關知識產權的創建、許可和保護，以及為這些活動提供一般和行政支持。到目前為止，我們主要通過公開和非公開出售普通股、非公開配售優先股和可轉換票據、商業銀行債務以及合作活動和贈款的收入來為我們的業務提供資金。
我們從來沒有盈利過，自成立以來每年都出現淨虧損。我們幾乎所有的淨虧損都是由與我們的研發項目相關的成本以及與我們業務相關的一般和行政成本造成的。我們預計，至少在可預見的未來，運營虧損仍將持續。我們的淨虧損可能會在每個季度和每年都有很大波動。我們預計，由於我們正在進行和計劃中的活動，我們的費用將大幅增加:
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對我們的候選產品進行正在進行和計劃中的臨牀試驗； |
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為我們的候選產品的生產進行GMP生產、工藝和擴大開發以及技術轉讓活動，包括那些正在進行臨牀研究和支持IND的臨牀前開發的產品。; |
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採購實驗室設備、材料和用品，用於製造我們的候選產品和進行我們的研究活動； |
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開展臨牀前和臨牀研究，調查我們的候選產品的治療活性； |
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繼續我們的研究、開發和製造活動，包括根據我們與揚森、小野、明尼蘇達大學和斯隆·凱特林紀念館的贊助研究和合作協議； |
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維護、起訴、保護、擴大和執行我們的知識產權組合； |
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與監管部門合作開發我們的候選產品，並尋求監管部門的批准； |
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在我們新的公司總部建立業務運營，包括設計和建造實驗室空間和內部GMP生產能力； |
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聘請更多的臨牀、製造、監管、質量控制和技術人員來提升我們的候選產品； |
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聘請更多科學人員來推動我們的研究和開發工作；以及 |
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聘請一般和行政人員繼續作為上市公司運營，並支持我們的運營。 |
我們預計不會從任何治療產品的銷售中獲得任何收入，除非我們成功完成開發，並獲得監管部門對我們一個或多個候選產品的批准，我們預計這將需要數年時間。如果我們的任何候選產品獲得監管部門的批准，我們預計將產生與產品銷售、營銷、製造和分銷相關的鉅額商業化費用。因此，我們將尋求通過公共或私人股本或債務融資或其他來源為我們的運營提供資金。然而，我們可能無法在需要時以優惠條件或根本無法籌集額外資金或達成這樣的其他安排。如果我們不能在需要時籌集資金或達成其他安排，將對我們的財務狀況和開發我們的候選產品的能力產生負面影響。.
由於導致19型冠狀病毒病(新冠肺炎)的新型冠狀病毒株SARS-CoV-2在全球範圍內爆發，在截至2020年9月30日的9個月中，我們的業務受到了某些方面的影響，包括我們的臨牀試驗和研發活動。例如，由於我們響應政府“留在家中”的命令以及為了公眾健康和安全採取的措施，我們的某些研發活動被延誤或中斷，我們的臨牀試驗的啟動和進行也因醫院和其他醫療資源被優先用於大流行工作而延遲或中斷，臨牀試驗的政策和程序在臨牀地點實施，以應對新冠肺炎疫情，以及在治療患者或行醫過程中採取的其他預防措施。這些延誤和中斷的範圍和持續時間，以及新冠肺炎對我們運營的最終影響，目前尚不清楚。我們正在繼續積極監測情況，並可能根據聯邦、州或地方當局的要求或我們認為最符合公眾健康和安全以及我們的患者社區、員工、合作伙伴和股東的最佳利益採取進一步的預防和先發制人行動。我們無法預測此類行動或新冠肺炎對全球業務運營和經濟狀況的影響，可能會對我們的業務、戰略、合作或財務和經營業績產生什麼影響。
財務運營概述
我們幾乎所有的活動都是通過特拉華州的Fate治療公司在加利福尼亞州聖地亞哥的設施進行的。Fate治療公司擁有在美國註冊成立的Tfinity治療公司(Tfinity)100%的有表決權股份、在英國註冊的Fate治療有限公司(Fate Ltd.)的100%有表決權股票以及在荷蘭註冊成立的Fate治療公司(Fate B.V.)的100%有表決權股票。以下信息是在合併的基礎上提供的，包括Fate Treeutics，Inc.，Tfinity，Fate B.V.和Fate Ltd的賬目。到目前為止，我們子公司的總運營規模並不大，所有公司間交易和餘額都已在合併中沖銷。
協作收入
到目前為止，我們還沒有從治療產品銷售中獲得任何收入。我們的收入來自合作協議和政府撥款。
25
與Janssen Biotech，Inc.達成協議。
2020年4月2日(生效日期)，我們與揚森生物技術公司(Janssen Biotech，Inc.)簽訂了合作和期權協議(揚森協議)，揚森生物技術公司是強生公司旗下揚森製藥公司(Janssen Pharmtics Companies)的一部分。此外，在生效日期，我們與強生創新-JJDC公司(JJDC)簽訂了股票購買協議(股票購買協議)。根據揚森協議及購股協議的條款，吾等收到1億美元，其中5,000萬美元為預付現金，5,000萬美元為JJDC的股權投資。此外，我們有權獲得以下行為的費用我們根據揚森協議進行的所有研究、臨牀前開發和IND支持活動。
我們確定JJDC購買普通股相當於每股9.93美元的溢價，或總計1,600萬美元(股權溢價)，其餘3,400萬美元計入股東權益中普通股的發行。
我們的結論是，Janssen代表客户，並根據會計準則編纂(ASC)606。與客户簽訂合同的收入，我們確定Janssen協議下的初始交易價格為6600萬美元，包括5,000萬美元的預付款、不可退還和不可貸記的款項以及1,600萬美元的股權溢價。此外，我們還確定了我們在“揚森協議”下的潛在履約義務，包括我們在某些條件下向Janssen授予某些知識產權的許可、我們的研發服務的開展，以及我們參與各種聯合監督委員會。我們決定，我們向Janssen授予許可證和我們進行研發服務應作為一項綜合履約義務入賬，綜合履約義務將在研發服務開展的預期期限(估計為四年)內轉移。此外，我們認為，參加各種聯合監督委員會並不構成履行義務，因為我們參加各種聯合監督委員會不會轉移服務。
在截至2020年9月30日的三個月和九個月內，我們根據揚森協議確認了560萬美元和910萬美元的協作收入。截至2020年9月30日，與揚森協議相關的遞延收入總額為6190萬美元。
與小野製藥有限公司的協議。
2018年9月14日，我們與小野簽訂了合作和選項協議(小野協議)，共同開發和商業化兩款現成的iPSC衍生汽車T細胞候選產品。根據小野協議的條款，我們收到了1000萬美元的預付款，不可退還，不可貸記。此外，我們有權獲得聯合開發計劃下進行研究和開發的費用，估計費用總額為2000萬美元。
我們的結論是，小野代表客户，根據ASC 606，我們確定小野協議下的初始交易價格為3,000萬美元，包括預付、不可退還和不可貸記的1,000萬美元以及預計研發費用總額2,000萬美元。此外，我們還確定了我們在《小野協議》下的履約義務，包括我們向小野授予受特定條件制約的某些知識產權的許可、我們開展的研究服務以及我們參與的聯合指導委員會。我們確定，所有履約義務應作為一項合併履約義務入賬，合併履約義務應在研究服務開展的預期期限(估計為四年)內轉移。
在截至2020年9月30日的三個月和九個月內，我們根據小野協議分別確認了190萬美元和650萬美元的協作收入。在截至2019年9月30日的三個月和九個月內，我們根據小野協議分別確認了240萬美元和650萬美元的協作收入。截至2020年9月30日，與小野協議相關的遞延收入總額為460萬美元。
與Juno治療公司達成協議。
2015年5月4日，我們與Juno治療公司(Juno)簽訂了一項戰略研究合作和許可協議(The Juno Agreement)，以篩選和識別增強Juno基因工程T細胞免疫療法治療特性的小分子調節劑。
截至2020年9月30日的三個月和九個月，根據朱諾協議沒有確認任何收入。在截至2019年9月30日的9個月裏，根據朱諾協議，我們確認了140萬美元的協作收入。在截至2019年9月30日的三個月裏，沒有確認任何收入。
2019年5月4日，《朱諾協議》下為期四年的初始研究期限如期結束。2019年5月收到了最後一筆20萬美元的季度研究付款，預計不會再支付額外款項。
26
研發費用
研究和開發費用包括與我們候選產品的研究、臨牀前開發、工藝和擴大開發、製造和臨牀開發相關的成本，包括我們的iPSC產品平臺在內的我們細胞編程技術的研究和開發，以及根據我們的合作協議進行的研究和開發活動的績效。“這些費用在發生時計入費用，包括：
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工資和員工相關費用，包括股票薪酬； |
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根據與調查地點的臨牀試驗協議發生的費用； |
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獲取、開發和製造臨牀前研究和臨牀試驗材料(包括我們的候選產品)的成本； |
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與開展臨牀前、流程和擴大開發、製造、臨牀和監管活動相關的成本，包括支付給第三方專業顧問、服務提供商和供應商的費用; |
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為我們的客户支付的費用研發和製造活動，包括根據我們的合作協議； |
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製造我們的候選產品和進行研究活動所需的實驗室設備、材料和用品的成本； |
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許可和維護知識產權的費用；以及 |
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設施、折舊和其他費用，包括分攤的設施租金和維護費用。 |
我們計劃在可預見的未來增加我們目前的研發費用水平，同時繼續對我們的候選產品進行臨牀和臨牀前開發，研究和開發我們的細胞編程技術，包括我們的iPSC產品平臺，並履行我們根據合作協議(包括我們與揚森、小野、明尼蘇達大學和紀念斯隆·凱特林公司的協議)達成的協議所規定的義務。我們目前計劃在未來12個月內開展的研究和開發活動主要包括以下幾個方面:
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啟動和實施我們的候選產品的臨牀試驗； |
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為我們的候選產品(包括那些正在進行臨牀研究和支持IND的臨牀前開發的產品)進行GMP生產、工藝和擴大開發以及技術轉讓活動t; |
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採購實驗室設備、材料和用品，用於生產我們的候選產品和進行研究活動; |
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進行臨牀前和臨牀研究，以調查我們的候選產品的治療活性；以及 |
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從事研究、開發和製造活動，包括根據我們與揚森、小野、明尼蘇達大學和斯隆·凱特林紀念館的贊助研究和合作協議。 |
由於臨牀前和臨牀開發本身的不可預測性，考慮到我們新的治療方法和我們候選產品的當前開發階段，我們不能確定也不能確切地估計我們開發候選產品所需的時間表和成本。臨牀和臨牀前開發的時間表和成本，以及開發成功的潛力，可能與預期有很大的不同。此外，我們無法預測哪些候選產品可能會受到未來合作的影響，何時會獲得此類安排(如果有的話)，以及此類安排會在多大程度上影響我們的開發計劃和資本需求。NTS。 我們無法預測新冠肺炎對我們業務和運營的影響，以及我們的支出可能會因新冠肺炎疫情造成的延誤或中斷而增加，包括我們在短期內為確保業務連續性和防範可能的供應鏈短缺而採取的行動的結果。
一般和行政費用
一般及行政開支主要包括員工在行政、營運、財務及人力資源職能方面的薪金及員工相關成本(包括股票薪酬)；會計、法律及税務服務的專業費用；取得、起訴及維護我們知識產權的成本；以及支持我們作為上市公司運作的其他成本及費用，包括董事及高級職員保險費。我們預計，隨着我們增加研發活動，遵守交易所上市和證券交易委員會的要求，並繼續作為上市公司運營，未來我們的一般和行政費用將會增加。y.
27
其他收入(費用)
其他收入(支出)包括與修訂的MSK許可證相關的企業價值里程碑的公允價值變化、現金和現金等價物的利息收入、投資利息收入(包括折價和溢價的攤銷)以及未償債務期間的利息支出。
關鍵會計政策與重大判斷和估計
我們管理層對我們財務狀況和經營結果的討論和分析是以我們未經審計的簡明綜合財務報表為基礎的，這些財務報表是按照美國公認會計原則編制的。在編制這些未經審計的簡明合併財務報表時，我們需要做出影響我們財務報表中報告的資產、負債、收入和費用金額以及或有資產和負債披露的估計和判斷。我們會持續評估我們的估計和判斷，包括與修訂後的MSK許可證、應計費用和基於股票的薪酬的企業價值里程碑的公允價值相關的估計和判斷。我們的估計是基於歷史經驗、已知趨勢和事件、財務模型以及各種其他被認為在當時情況下是合理的因素，這些因素的結果構成了對資產和負債的賬面價值作出判斷的基礎，而這些資產和負債的賬面價值從其他來源看起來並不是很明顯。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計不同。
在截至2020年9月30日的三個月和九個月期間，我們修訂了與修訂後的MSK許可證相關的企業價值里程碑的公允價值估計，考慮到實現指定臨牀里程碑的重大風險，這些里程碑之前的估值為零。我們估計與以下項目相關的企業價值里程碑的公允價值修訂的MSK許可證(見注2)使用蒙特卡洛模擬模型，該模型依賴於我們當前的股價以及重要的估計和假設，以確定與或有里程碑付款相關的估計負債。我們根據ASC 815對企業價值里程碑的公允價值進行會計處理。衍生工具與套期保值，公允價值按市價計價。用於計算企業價值里程碑的公允價值的假設受到大量判斷的影響，包括實現特定臨牀里程碑的可能性、我們普通股的預期波動性、無風險利率以及部分基於最後有效專利主張日期的估計期限。我們在每個資產負債表日重新計量企業價值里程碑的公允價值，公允價值變動在收益中記錄為營業外費用。
除上述企業價值里程碑的公允價值及我們採用新的信貸減值損失指引外，我們於截至2019年12月31日止年度的10-K表格年度報告第7項所述的會計政策所涉及的估計及判斷仍為我們的重要會計政策，而於截至2020年9月30日的九個月內，我們的關鍵會計政策並無其他重大變動。
有關關鍵會計政策和與最近會計聲明相關的信息的摘要，請參閲未經審計的簡明綜合財務報表附註1。
運營結果
截至2020年9月30日和2019年9月30日止的三個月比較
下表彙總了截至2020年9月30日和2019年9月30日的三個月的運營結果(單位：千)：
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截至9月30日的三個月， |
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增加/ |
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2020 |
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2019 |
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(減少) |
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協作收入 |
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$ |
7,558 |
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$ |
2,429 |
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$ |
5,129 |
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研發費用 |
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30,694 |
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23,202 |
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7,492 |
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一般和行政費用 |
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8,351 |
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6,346 |
|
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2,005 |
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其他收入(費用)合計(淨額) |
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(27,197 |
) |
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510 |
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(27,707 |
) |
收入。在截至2020年9月30日的三個月中，我們根據與揚森和小野的合作協議確認了760萬美元的收入。在截至2019年9月30日的三個月裏，我們根據與小野的合作協議確認了240萬美元。
研發費用增加。截至2020年9月30日的三個月，研發費用為3070萬美元，而截至2019年9月30日的三個月為2320萬美元。研發費用增加的主要原因如下：
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• |
員工薪酬和福利支出增加550萬美元，其中包括210萬美元的員工股票薪酬支出；以及 |
28
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• |
$1.9 設施租賃費用增加100萬英鎊，主要與2020年1月開始的未來總部租賃有關. |
一般和行政費用。截至2020年9月30日的三個月，一般和行政費用為840萬美元，而截至2019年9月30日的三個月為630萬美元。一般和行政費用的增加主要是由於員工薪酬和福利支出增加了170萬美元，其中包括110萬美元的員工股票薪酬支出。
其他收入(費用)，淨額。扣除其他收入(支出)，截至2020年9月30日的三個月淨額為(2720萬美元)，截至2019年9月30日的三個月淨額為50萬美元。在截至2020年9月30日的三個月內，我們記錄了2760萬美元的其他費用，可歸因於修訂後的MSK許可證下企業價值里程碑的公允價值變化。截至2020年9月30日的三個月的其他收入(支出)淨額還包括現金和現金等價物的利息收入以及投資利息收入(包括折價和溢價的攤銷)。
截至2019年9月30日的三個月，其他收入(費用)淨額包括現金和現金等價物賺取的利息收入，投資利息收入(包括折扣和溢價的攤銷)，以及與硅谷銀行定期貸款相關的利息支出。
截至2020年9月30日的9個月與2019年9月30日的比較
下表彙總了截至2020年9月30日和2019年9月30日的9個月的運營結果(單位：千)：
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截至9月30日的9個月， |
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增加/ |
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2020 |
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2019 |
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(減少) |
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協作收入 |
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$ |
15,538 |
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$ |
7,878 |
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$ |
7,660 |
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研發費用 |
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86,641 |
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62,561 |
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24,080 |
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一般和行政費用 |
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23,583 |
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16,966 |
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6,617 |
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其他收入(費用)合計(淨額) |
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(25,590 |
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1,802 |
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(27,392 |
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收入。在截至2020年9月30日的9個月中，我們根據與Janssen和Ono的合作協議確認了1550萬美元的收入。在截至2019年9月30日的9個月中，我們根據與小野和朱諾的合作協議確認了790萬美元。
研發費用增加。截至2020年9月30日的9個月，研發費用為8660萬美元，而截至2019年9月30日的9個月的研發費用為6260萬美元。研發費用增加的主要原因如下：
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員工薪酬和福利支出增加1460萬美元，包括員工股票薪酬支出610萬美元； |
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設施租賃費用增加530萬美元，主要與2020年1月開始的未來總部租賃有關；以及 |
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臨牀開發和製造費用增加了310萬美元，主要與我們來自克隆主控IPSC系列的候選產品有關，以及與我們研究活動的進行相關的實驗室設備、材料和用品的支出，包括根據我們的研究合作協議。 |
一般和行政費用。截至2020年9月30日的9個月，一般和行政費用為2360萬美元，而截至2019年9月30日的9個月為1700萬美元。一般性和行政性費用的增加主要歸因於以下內容：
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員工薪酬和福利支出增加440萬美元，包括員工股票薪酬支出310萬美元； |
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保險費、律師費、會計費和税費增加100萬美元；以及 |
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設施租賃費用70萬美元，主要與我們於2020年1月開始的未來總部租賃有關。 |
其他收入(費用)，淨額。扣除其他收入(支出)，截至2020年9月30日的9個月淨額為(2560萬美元)，截至2019年9月30日的9個月淨額為180萬美元。截至2020年9月30日止九個月內，我們錄得2,760萬美元的其他開支，可歸因於經修訂的MSK許可證下企業價值里程碑的公允價值變動。截至2020年9月30日的9個月的其他收入(支出)淨額還包括現金和現金等價物的利息收入以及投資利息收入(包括折價和溢價的攤銷)。
29
其他收入(費用)截至2019年9月30日的9個月，淨額包括現金和現金等價物賺取的利息收入，投資利息收入(包括折扣和溢價的攤銷)，以及與硅谷銀行定期貸款相關的利息支出。
流動性與資本資源
自成立以來，我們的運營出現了虧損和負現金流。截至2020年9月30日，我們的累計赤字為5.038億美元，我們預計在可預見的未來，我們將繼續出現淨虧損。累計虧損包括與修訂後的MSK許可證下的企業價值里程碑的公允價值相關的2760萬美元的非現金支出。公允價值投入的變化，包括我們股票價格的變化，可能會導致我們未來的財務業績發生重大變化。
經營活動
在截至2020年和2019年9月30日的9個月中，運營活動中使用的現金分別為1860萬美元和5760萬美元。減少的主要原因是與Janssen合作相關的預付費用和股本溢價收到的現金6600萬美元，與修訂後的MSK許可證下企業價值里程碑的公允價值變化相關的增加2760萬美元，以及基於股票的薪酬支出增加920萬美元。淨虧損增加5040萬美元，部分抵消了這些增加。
與Janssen Biotech，Inc.達成協議。
在2020年4月2日(生效日期)，我們與楊森公司簽訂了揚森協議，開發IPSC衍生的CAR NK和CAR T細胞候選產品用於治療癌症。此外，於生效日期，吾等與JJDC訂立購股協議。根據揚森協議及購股協議的條款，於生效日期，吾等收到100,000,000美元，其中5,000萬美元為預付現金，5,000萬美元為江蘇賽維股份有限公司的股權投資。在5000萬美元的股權投資中，1600萬美元高於我們普通股的公允價值，並被歸類為經營活動。
我們有權獲得以下行為的費用：我們根據揚森協議進行的所有研究、臨牀前開發和IND支持活動。此外，我們有資格獲得：(I)對於第一個Janssen Cancer Target，在達到指定的開發、監管和銷售里程碑(Janssen里程碑付款)後，我們有資格獲得最高8.98億美元的付款(Janssen里程碑付款)，對於每個額外的合作候選，我們有資格獲得最高4.6億美元的Janssen里程碑付款，用於第一個Janssen Cancer Target；以及(Ii)對於第二、第三和第四個揚森癌症目標中的每一個，對於第一個合作候選人的每個揚森里程碑付款，最高可獲得7.06億美元的Janssen里程碑付款，對於適用的Janssen Cancer Target，每個額外的合作候選人將獲得最高3.4億美元的Janssen里程碑付款，如果我們選擇共同商業化並平均分擔各自合作候選人在美國的損益，某些Janssen里程碑付款可能會減少。我們還有資格從Janssen根據Janssen協議商業化的協作候選產品的淨銷售額中獲得兩位數的分級版税，最高可達十幾歲，但在某些情況下可能會減少。截至2020年9月30日，我們尚未收到任何里程碑或特許權使用費付款。
作為我們簽訂揚森協議的直接結果，我們向某些現有的許可方支付了1330萬美元的再許可費。1330萬美元的從屬許可對價代表了ASC 340項下的一項資產。其他資產和遞延成本。截至2020年9月30日，此類對價已全部支付。
與小野製藥有限公司的協議。
2018年9月14日，我們與小野簽訂了小野協議，共同開發和商業化兩個現成的、IPSC衍生的汽車T細胞產品候選產品(每個候選產品和集體候選產品)。根據小野協議的條款，小野向我們支付了1000萬美元的預付款，不可退還且不可貸記。此外，作為我們在聯合開發計劃下進行研究和臨牀前開發的代價，小野公司每年向我們支付聯合開發計劃中年度預算中規定的研發費用，據估計，在聯合開發計劃期間，這些費用總計2000萬美元。此外，根據小野協議的條款，小野同意向我們額外支付4,000萬美元，這取決於臨牀前里程碑的實現以及小野行使其獲得獨家許可開發和商業化候選藥物的選擇權。這些費用不包括預付款和研發費用。
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根據《小野協議》，我們和小野正在聯合開發計劃下共同開展研發活動，目標是將每一位候選者推進到預先定義的臨牀前里程碑。我們已授予小野在一段特定時間內根據某些知識產權獲得獨家許可的選擇權，以開發和商業化(A)候選1在亞洲，我們保留在世界所有其他地區的開發和商業化的權利，以及(B)候選2在世界所有地區的開發和商業化的權利，我們保留根據一項聯合安排在美國和歐洲共同開發和共同商業化候選2的權利，根據這一聯合安排，我們有資格分享至少50%的利潤和損失。
如果小野行使選擇權以獲得候選藥物的獨家開發和商業化許可，並在特定地區實現每個候選藥物的某些臨牀、監管和商業里程碑，我們有資格為候選1獲得總計2.85億美元的里程碑付款，為候選2獲得總計8.95億美元的里程碑付款，如果我們選擇如上所述共同開發和共同商業化候選2，美國和歐洲的候選2的適用里程碑付款將減少50%。(注：如果我們選擇如上所述共同開發和共同商業化候選2，我們將有資格獲得總計2.85億美元的里程碑付款和總計8.95億美元的候選2里程碑付款)，如果我們選擇如上所述共同開發和共同商業化候選2，我們有資格獲得總計8.95億美元的里程碑付款，美國和歐洲的適用里程碑付款將減少50%。截至2020年9月30日，我們尚未收到任何此類付款。我們還有資格獲得根據小野在指定地區的年淨銷售額計算的中位數-個位數到低-兩位數的分級版税，此類版税可能會有所減少。截至2020年9月30日，尚未向我們支付任何版税。
作為我們簽訂小野協議的直接結果，我們向某些現有許可方支付了總計200萬美元的再許可對價。200萬美元的從屬許可對價代表了ASC 340項下的一項資產。其他資產和遞延成本。截至2020年9月30日，所有此類對價均已支付，在截至2019年9月30日的9個月內支付了100萬美元。
與Juno治療公司達成協議。
2015年5月4日，我們與Juno治療公司簽訂了一項戰略研究合作和許可協議(Juno協議)，以篩選和識別增強Juno基因工程T細胞免疫療法治療特性的小分子調節劑。
2019年5月4日，《朱諾協議》下為期四年的初始研究期限如期結束，整體協議在收到最後一筆20萬美元的季度研究付款後終止。
紀念斯隆·凱特琳癌症中心許可協議
2018年5月15日，我們與紀念斯隆·凱特琳癌症中心(MSK)簽訂了修訂後的獨家許可協議(修訂後的MSK許可)。修訂後的MSK許可修訂並重申了我們與MSK於2016年8月19日簽訂的獨家許可協議，根據該協議，我們與MSK就涉及iPSC衍生細胞免疫療法的成分和方法的權利達成了獨家許可協議，包括來自汽車改造的IPSC的T細胞和NK細胞。
根據修訂後的MSK許可證，MSK向我們授予了與新的汽車構造和現成的汽車T細胞相關的某些專利和專利申請的額外許可，包括使用羣集規則間隔短迴文重複(CRISPR)和其他創新技術來生產它們，在每種情況下都用於研究、開發和商業化全球所有人類治療用途領域的特許產品。我們有權根據修訂後的MSK許可條款向某些被許可的權利授予再許可，在這種情況下，我們有義務向MSK支付收到的某些再許可收入的一定比例。
如果獲得許可的產品達到了指定的臨牀里程碑，MSK有資格獲得基於公司普通股價格總計高達7500萬美元的某些里程碑付款，而欠MSK的這類付款的金額取決於我們的普通股價格在達到該臨牀里程碑之日之後的某些上漲。這些支付以普通股價格倍數為基礎，分子是公司普通股十個交易日的往績平均收盤價的公允價值，分母是公司普通股在修訂的MSK許可證生效之日的十個交易日的往績平均收盤價，根據任何股票拆分、現金紅利、股票紅利、其他分配、組合、資本重組或類似事件進行調整。
截至2020年9月30日，我們記錄了與修訂後的MSK許可證的企業價值里程碑相關的負債2760萬美元。到目前為止，沒有獲得許可的產品達到指定的臨牀里程碑，以及MSK目前沒有企業價值里程碑。
投資活動
在截至2020年9月30日的9個月中，投資活動提供了500萬美元的現金，而截至2019年9月30日的9個月，投資活動使用的現金為4690萬美元。增加的主要原因是投資到期日增加了3590萬美元，購買投資減少了1380萬美元。本報告所述期間的所有其他投資活動都歸因於購買財產和設備。
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籌資活動
截至2020年9月30日的9個月，融資活動提供了2.779億美元的現金，其中主要包括我們2020年6月公開發行普通股的淨收益1.888億美元，我們2020年6月私募普通股的淨收益5000萬美元，以及與我們與Janssen的合作協議相關的發行普通股的淨收益3390萬美元，這一金額代表了Janssen購買普通股與合作協議相關的股權部分的公允價值。
在截至2019年9月30日的9個月中，融資活動提供了1.637億美元的現金，其中主要包括我們2019年9月公開發行普通股的淨收益1.625億美元，以及根據行使員工股票期權(扣除發行成本)從股權激勵計劃中新發行普通股的收益210萬美元。這些收益被我們長期債務安排的100萬美元償還部分抵消了。
從公司成立到2020年9月30日，我們主要通過公開和非公開出售普通股、非公開配售優先股和可轉換票據、商業銀行債務以及合作活動和贈款的收入為我們的合併業務提供資金。截至2020年9月30日，我們的現金和現金等價物以及投資總額為5.02億美元。
與JJDC簽訂的股票購買協議
2020年4月，我們與JJDC簽訂了股票購買協議。根據股票購買協議，我們以每股31美元的價格向JJDC出售了160萬股普通股，總購買價為5,000萬美元，其中3,400萬美元被視為交易的股權部分，其餘的1,600萬美元被歸類為經營活動的現金流。
公開發行普通股
2020年6月，我們完成了普通股的公開發行，根據擱置登記聲明，投資者(其中一些與我們的一名董事有關聯)以每股28.31美元的價格購買了710萬股我們的普通股。此次發行的總收益為2.013億美元。在扣除1250萬美元的承銷折扣、佣金和與此次發行相關的費用後，淨收益為1.888億美元。
2019年9月，我們完成了普通股的公開發行，根據我們的擱置登記聲明，投資者(其中某些投資者與我們的一名董事有關聯)以每股17.50美元的價格購買了990萬股我們的普通股。此次發行的總收益為1.731億美元。在扣除1070萬美元的承銷折扣、佣金和與此次發行相關的費用後，淨收益為1.624億美元。
定向增發普通股
2020年6月，我們行使了我們的權利，促使JJDC以私募方式購買了180萬股我們的普通股，每股價格為28.31美元，總收益為5,000萬美元。本次定向增發購買的普通股不受承銷折扣或佣金的影響。
加州再生醫學研究所獎
2018年4月5日，我們與CIRM簽署了一項獎勵協議，根據該協議，CIRM獎勵我們400萬美元，以推動我們的FT516候選產品進入首個人類臨牀試驗(The Award)。根據獲獎條款，我們有資格在整個獲獎項目期間獲得五筆總額為400萬美元的不同金額的付款。2019年11月，我們提交了晚期實體腫瘤FT516的IND申請。截至2020年9月30日，該公司在該獎項下收到的總支出為400萬美元.
該獎項受我們的某些共同資助要求的約束。我們有權自行決定將該獎項視為貸款或贈款。如果我們選擇將獎金視為貸款，我們將有義務向CIRM償還獎金總額的i)60%、ii)80%、iii)100%或iv)100%外加7%的LIBOR，其償還率取決於我們選擇時FT516的臨牀開發階段。如果我們在獲獎之日起10年內沒有選擇將該獎項作為貸款對待，該獎項將被視為一筆額外的贈款，我們將有義務向CIRM支付FT516商業銷售的特許權使用費，直到該特許權使用費支付等於根據該獎項授予我們的總金額的九倍。
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硅谷銀行債務融資
2014年7月30日，我們與硅谷銀行(Bank)簽訂了修訂和重新簽署的貸款和安全協議(Restated LSA)，以我們幾乎所有的資產(不包括某些知識產權)為抵押。於二零一七年七月十四日，吾等與本行訂立一項修訂(SVB Loan Amendment)，本金為1,500萬美元(2017年度定期貸款)，本金為1,500萬美元，部分款項用於全數償還根據RESTATED LSA之前尚未清償的所有款項。2019年11月13日，我們使用手頭的1420萬美元現金全額償還了與重新簽署的LSA和SVB貸款修正案相關的所有未償債務。因此，我們在重新修訂的LSA和SVB貸款修正案下的所有義務已經全部支付和解除，我們為保證我們的義務而授予銀行的所有擔保權益和其他留置權已經終止和解除。
表格S-3上的註冊聲明
2018年11月，我們提交了自動擱置登記聲明(第333-228513號文件)，該聲明自備案之日起生效。貨架登記聲明允許我們不時發行某些證券，包括我們普通股的股票。根據自動貨架登記聲明的任何產品的具體條款是在該產品提供時確定的。此外，我們還與Leerink Partners LLC(Leerink)簽訂了一項關於市場發售計劃的銷售協議，根據這份自動貨架登記聲明，我們可以根據這份自動貨架登記聲明，不時根據我們的單獨判斷，通過Leerink作為銷售代理，提供和出售總髮行價高達5000萬美元的普通股。
此外，截至2020年9月30日，我們有資格根據之前提交的貨架登記聲明(第333-224680號文件)發行總計620萬美元的證券，該聲明於2018年5月由SEC宣佈生效。
營運資本要求
我們預計，在可預見的未來，我們將繼續蒙受虧損，隨着我們繼續研究、製造和開發我們的候選產品，並根據我們與揚森和小野的合作協議開展更多的研究、製造和開發活動，我們預計虧損將會增加。我們的候選產品尚未獲得監管部門的批准，我們可能無法成功實現候選產品的商業化。
我們相信，截至2020年9月30日，我們現有的現金和現金等價物以及投資將足以滿足我們預計的至少未來12個月的運營需求。然而，在治療產品的研究、製造和開發過程中，我們面臨着所有的風險和不確定因素。例如，FDA或其他監管機構可能要求我們生成額外的數據或進行額外的臨牀前研究、生產活動或臨牀試驗，或者可能要求我們提出超出我們目前預期的其他要求。此外，候選產品有可能在臨牀前研究或臨牀試驗中顯示出有希望的結果，但無法建立獲得監管批准所需的足夠的安全性和有效性數據。由於這些和其他風險和不確定性以及成功的可能性，我們開發候選產品所需的研究、製造和開發活動的持續時間和成本無法準確估計，可能會有很大差異。在我們的研究、製造和開發活動中，我們可能會遇到困難、複雜情況、延誤和其他未知因素和不可預見的費用，其中任何一項都可能大幅增加我們的資本金要求，並可能對我們的流動性造成不利影響。
我們將需要額外的資金用於我們候選產品的研究、製造和開發，並履行我們合作協議下的義務，而且由於我們的業務、運營、財務狀況或前景發生任何變化，包括新冠肺炎疫情的任何影響，我們可能需要比預期更早地尋求額外資金。我們預計，在可預見的未來，我們將通過出售公共或私人股本或債務證券來滿足我們的資本需求。然而，我們可能無法以合理的條件獲得額外的資本(如果有的話)。如果我們無法以我們可以接受的條件籌集足夠的額外資金，我們可能不得不大幅推遲、縮減或停止我們的一個或多個候選產品的研究、製造或開發。如果我們真的通過發行額外的股本或債務證券籌集更多資金，可能會導致我們現有股東的股權被稀釋，固定支付義務增加，以及可能優先於我們普通股的證券的存在。此外，如果我們產生債務，我們可能會受到金融或其他契約的約束，這些契約可能會對我們開展業務的能力造成不利限制、損害或影響，例如要求我們放棄某些候選產品或技術的權利，或限制我們獲取、銷售或許可知識產權或產生額外債務的能力。任何這些事件都可能嚴重損害我們的業務、運營、財務狀況和前景。此外，雖然新冠肺炎疫情對我們的業務、運營、財務狀況和前景以及對全球經濟的全面影響目前尚不清楚，也很難預測，但這場疫情已經造成了重大幹擾，給全球金融市場帶來了不確定因素。, 疫情的經濟影響可能會對我們未來通過股權或債務融資籌集資金的能力產生實質性的不利影響。
33
我們對現有現金及現金等價物和投資將在多長時間內足以支持我們的業務的預測是前瞻性陳述，涉及重大風險和不確定因素。我們的預測基於可能被證明是錯誤的假設，實際結果可能與我們的預期大不相同，這可能會對我們的資本資源和流動性產生不利影響。我們可以比目前預期的更快地利用我們可用的資本資源。未來資金需求的數額和時間，無論是近期還是長期，將取決於許多因素，包括但不限於:
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我們候選產品的臨牀試驗和臨牀前研究的啟動、時間、進度、規模、持續時間、成本和結果; |
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我們追求的候選產品的數量和性質； |
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在我們新的公司總部建立業務運營的時間和成本，包括內部GMP生產能力，以支持我們候選產品的臨牀和潛在的商業生產； |
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三個月的總成本是多少？GMP生產、工藝和規模化開發以及製造技術轉讓活動我們的候選產品，包括支持這些活動的實驗室設備、材料和用品的成本； |
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尋求和獲得監管部門批准的時間、成本和結果； |
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根據我們現有的許可內協議和我們未來可能簽訂的任何許可內協議，我們需要支付里程碑付款或其他付款的程度，以及此類付款的時間，包括與企業價值里程碑相關的欠MSK的付款； |
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根據我們與小野和揚森的合作協議以及我們未來可能達成的任何其他戰略合作伙伴或合作協議，實現里程碑的程度，以及實現這些里程碑的時間，以及我們收到任何相關里程碑付款的時間； |
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提起、起訴、辯護和執行任何專利權利要求和其他知識產權的費用； |
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我們研發活動的成本，包括我們需要和有能力僱傭更多的員工和採購更多的設備、材料和用品； |
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建立和延續合作和戰略聯盟； |
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未來入場許可交易和出局許可交易的具體時間安排和條款；以及 |
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為我們可能獲得監管批准的任何產品建立銷售、營銷、製造和分銷能力的成本，以及定價和報銷。 |
此外，我們正在密切關注與新冠肺炎疫情有關的持續發展，並評估我們業務和運營的調整，這可能會對我們的財務狀況和前景以及我們的經營業績產生負面影響。我們將繼續評估我們的運營資本需求，如果情況需要，我們可能會對我們的業務和運營進行調整。如果我們因為缺乏足夠的資本而不能繼續或擴大我們的研究、製造和開發業務，或以其他方式利用我們的商機，我們的業務、運營、財務狀況和前景可能會受到實質性的不利影響。
合同義務和承諾
我們以不可撤銷的經營租賃方式出租某些辦公和實驗室空間。除租金外，我們的租約還需繳納一定的固定費用，這些費用已包含在上表中。租約還需要繳納公共區域維護、財產税、財產保險和其他可變成本的額外可變費用。有關我們租賃義務的更多細節，請參閲未經審計的簡明綜合財務報表附註7。
我們與MSK簽訂了許可協議根據該條款，我們獲得了涉及IPSC來源的細胞免疫療法的組合物和方法的權利，包括來自CARS基因工程的IPSC來源的T細胞和NK細胞。如果獲得許可的產品達到指定的臨牀里程碑，MSK有資格獲得基於我們普通股價格總計高達7500萬美元的特定里程碑付款，而欠MSK的此類付款的金額取決於我們的普通股價格在達到該臨牀里程碑之日之後的某些漲幅。有關我們的企業價值里程碑義務的更多細節，請參閲未經審計的簡明合併財務報表附註2。
本公司並無未經審核的簡明綜合資產負債表或財務報表附註中完全披露的重大合約責任。
表外安排
在提交的期間，我們沒有，目前也沒有，按照SEC的規則和法規的定義，我們沒有任何表外安排。
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第三項：關於市場風險的定量和定性披露
利率風險
我們面臨着與利率變化相關的市場風險。截止到2020年9月30日，我們的現金和現金等價物包括現金和貨幣市場共同基金，我們的投資包括美國國債和公司債務證券，到期日從收購之日起3到18個月不等。。我們對市場風險的主要敞口是利息收入敏感度，這受到美國利率總體水平變化的影響。然而，由於我們投資組合中的工具風險較低，市場利率10%的變化不會對我們的財務狀況和/或經營業績產生實質性影響。
股價敏感度
我們與MSK簽訂了許可協議根據該條款，我們獲得了涉及IPSC來源的細胞免疫療法的組合物和方法的權利，包括來自CARS基因工程的IPSC來源的T細胞和NK細胞。如果獲得許可的產品達到特定的臨牀里程碑，MSK有資格獲得總額高達7500萬美元的某些里程碑付款，而欠MSK的此類付款的金額取決於我們普通股價格在實現該臨牀里程碑之後的某些漲幅。截至2020年9月30日，企業價值里程碑的公允價值估計為2760萬美元。在截至2020年9月30日的三個月和九個月中，我們確認了與里程碑相關的費用為2760萬美元。
截至每個資產負債表日期，我們普通股價格的變化可能會對企業價值、里程碑和相關負債以及由此產生的費用或收益的估計公允價值產生相對較大的變化。有關敏感性分析，請參閲我們的簡明合併財務報表附註5。
項目4.安全控制和程序
披露控制和程序
我們在我們的管理層(包括我們的首席執行官和首席財務官，他們分別擔任我們的首席執行官和首席財務官)的監督和參與下，對我們的披露控制和程序的設計和操作的有效性進行了評估，具體情況見規則13a-15(E)和15d-15(E)中的定義，截至本季度報告所涵蓋的10-Q表格所涵蓋的期間結束。在設計和評估披露控制和程序時，管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和操作多麼完善，都只能為實現預期的控制目標提供合理的、而不是絕對的保證，管理層在評估可能的控制和程序的成本效益關係時必須運用其判斷。基於這一評估，我們的首席執行官和首席財務官各自得出結論，截至2020年9月30日，我們的披露控制和程序在合理的保證水平下是有效的。
財務報告內部控制的變化
我們的財務報告內部控制在上一財季沒有發生任何變化，這些變化對我們的財務報告內部控制產生了重大影響，或有合理的可能性對財務報告內部控制產生重大影響。由於採用和實施了ASU 2016-13年度新的信用損失報告要求，我們對財務報告的現有內部控制進行了增強，從2020年1月1日起生效。此外，由於某些技術、製造和監管運營里程碑的實現，我們加強了對與修訂後的MSK許可證的企業價值里程碑的公允價值評估相關的財務報告的現有內部控制。
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第二部分：其他信息
項目1.第三項法律訴訟
我們目前還沒有參與任何實質性的法律程序。在我們的日常業務活動中，我們可能會不時受到各種法律程序和索賠的影響。雖然訴訟和索賠的結果無法確切預測，但我們不相信我們是任何索賠或訴訟的一方，如果索賠或訴訟的結果對我們不利，有理由預計其結果將個別或總體上對我們的業務產生重大不利影響。無論結果如何，由於辯護和和解費用、管理資源轉移和其他因素，訴訟可能會對我們產生不利影響。
項目11A：風險因素
您應仔細考慮以下風險因素，以及本季度報告(Form 10-Q)和我們其他公開申報文件中的其他信息。任何這些風險的發生都可能損害我們的業務、財務狀況、運營結果和/或增長前景，或者導致我們的實際結果與我們在本報告中以及我們可能不時做出的前瞻性陳述中包含的結果大不相同。在評估我們的業務時，您應該考慮我們公開申報文件中描述的所有風險因素。
與我們候選產品的發現、開發和監管相關的風險
我們可能會在啟動、進行或完成臨牀試驗方面面臨延誤，而我們可能根本無法啟動、進行或完成臨牀試驗。
我們在很大程度上依賴於我們完成候選產品的臨牀開發並獲得監管部門批准的能力。我們還沒有完成必要的臨牀試驗，以支持批准將我們的任何候選產品推向市場的申請。我們或任何發起或執行我們候選產品臨牀試驗的研究人員可能會在當前或未來的臨牀試驗中遇到延遲，我們不知道我們或我們的研究人員是否能夠按時啟動、招募患者或完成我們候選產品的臨牀試驗(如果有的話)。由於許多因素，我們候選產品的當前和未來臨牀試驗可能會延遲、不成功或終止，或根本不會啟動，包括與以下因素相關的因素：
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難以確定符合條件的患者參加我們候選產品的臨牀試驗，部分原因是我們專注於開發某些治療罕見疾病的候選產品； |
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招募足夠數量的合適患者對我們的候選產品進行臨牀試驗的困難，包括患者註冊由我們的競爭對手贊助的候選治療產品研究造成的困難，以及由於就地安置訂單導致的患者可獲得性困難、強制性旅行限制、醫院和其他醫療資源用於大流行工作的優先順序、臨牀地點實施的關於進行臨牀試驗的政策和程序，以及針對新冠肺炎大流行在治療患者或行醫過程中採取的其他預防措施； |
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在臨牀試驗中難以確定用於評估的新型細胞產品候選的合適劑量； |
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在獲得監管部門對研究終點和/或研究持續時間的同意、實現研究終點、數據量和充分性、證明有效性和安全性以及完成我們任何候選產品的臨牀試驗中的數據分析方面存在困難； |
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難以就臨牀前安全性和有效性數據、生產要求、臨牀試驗設計以及IND申請生效所需的臨牀試驗設計和參數獲得監管部門的同意，以便為我們當前的任何候選產品和我們可能確定的任何其他候選產品啟動和進行臨牀試驗； |
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在我們的候選產品的任何正在進行的或未來的臨牀試驗中，包括由研究人員和贊助商對我們的候選產品進行的試驗中，發生意想不到的安全問題或不良事件； |
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確保和維持臨牀研究人員和研究地點的支持，包括可能在我們的財政支持下在調查員贊助的IND下進行臨牀試驗的調查人員和地點，並在每個地點獲得IRB的批准以進行我們的臨牀試驗； |
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政府或監管延遲，包括由於新冠肺炎疫情、未能獲得監管批准或美國或外國監管要求、政策或指南的不確定性或變更而導致的政府和監管機構人員無法審查監管文件、進行現場檢查或與我們進行討論所造成的任何延誤； |
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在我們的臨牀試驗地點進行臨牀試驗的限制優先安排醫院和其他醫療資源用於新冠肺炎大流行的努力、在臨牀現場實施的關於進行臨牀試驗的政策和程序包括與現場啟動、研究監控以及數據收集和分析相關的內容，以及為應對新冠肺炎疫情而在治療病人或行醫時採取的其他預防措施; |
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與第三方服務提供商和臨牀試驗地點就可接受的條款達成協議，這些條款可以進行廣泛的談判，不同的服務提供商和臨牀試驗地點的條款可能會有很大差異； |
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我們、我們臨牀試驗地點的細胞處理設施或我們與之簽約的第三方未能按照我們的協議規定的製造要求和適用的法規要求，一致地、足量地生產我們的某些候選產品； |
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我們或調查人員、第三方服務提供商或臨牀試驗地點未能確保對我們候選產品的臨牀試驗數據進行適當和及時的處理和分析； |
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無法與監管機構、研究人員和IRBs就臨牀試驗設計和參數達成一致； |
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未能或延遲獲得製造任何候選產品所需的足夠數量的合適原材料、零部件和設備，包括因可能與新冠肺炎疫情相關的供應鏈問題而無法獲得材料； |
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在將我們的候選產品分發到臨牀試驗地點時遇到挑戰，或者未能為我們的候選產品的供應和運輸建立有效的協議； |
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進行臨牀試驗或生產我們的候選產品的成本比我們預期的要高，或者這些活動的時間比我們預期的要長； |
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數據監測委員會出於各種原因建議暫停、終止或臨牀擱置，包括對患者安全的擔憂； |
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參加我們臨牀試驗的患者的嚴重的、危及生命的疾病，他們可能在試驗過程中因可能與我們的候選產品無關的原因而死亡或遭受不良醫療事件； |
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由於安全問題、副作用、研究中斷(包括研究監測、數據收集和分析)、與新冠肺炎疫情有關的醫院就診或旅行限制或其他原因，患者未能完成臨牀試驗或遵守研究方案；以及 |
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批准可能會實質性改變護理標準或以其他方式使我們的候選產品或臨牀試驗設計過時的競爭性代理。 |
如果我們候選產品的任何臨牀試驗的啟動或進行出現延誤，或者這些臨牀試驗中的任何一個在完成之前被終止，我們候選產品的商業前景將受到損害。此外，我們啟動、進行或完成臨牀試驗或調整某些研究方案和程序的任何延誤，包括由於新冠肺炎疫情的影響，都將增加我們的成本，減緩我們的候選產品開發和監管審批過程，並危及我們獲得監管部門批准、開始產品銷售和創造收入的能力。此外，許多導致或導致臨牀試驗啟動、進行或完成延遲的因素最終也可能導致我們的候選產品被拒絕獲得監管部門的批准。任何這些情況都將嚴重損害我們的業務、前景、財務狀況、經營業績和普通股的市場價格。
如果我們未能完成候選產品的臨牀前或臨牀開發，或未能獲得監管部門的批准，我們的業務將受到嚴重損害。
我們所有的候選產品目前都在研究或早期臨牀開發中。我們還沒有完成任何候選產品的臨牀開發，也沒有獲得監管部門的批准。只有一小部分研發項目最終會產生商業上成功的產品，我們不能向您保證，我們的任何候選產品都能證明安全性、純度和效力，或支持進一步的臨牀前研究、臨牀開發或監管批准所需的療效。
我們可能會出於各種原因推遲或取消我們正在進行的研究和開發活動，以及我們目前或計劃中的任何候選產品的臨牀開發，包括：
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在臨牀前研究或臨牀試驗期間確定候選產品無效、產生有害副作用或存在不可接受的安全風險； |
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製造或分銷候選產品的困難，包括無法以足夠數量、合適的形式、或以經濟高效的方式，或根據協議和流程，以及使用FDA可接受的材料和設施，生產和分銷候選產品，以進行臨牀試驗或進行上市審批； |
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難以建立預測的臨牀前模型，以證明候選產品在一個或多個潛在的臨牀治療領域的安全性和有效性； |
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第三方的專有權利，這可能會阻止我們開發、製造或商業化候選產品； |
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確定候選產品的開發、製造或商業化可能不經濟，或可能無法獲得市場認可或無法獲得足夠的定價和報銷範圍； |
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我們無法確保或維持與戰略合作伙伴的關係，而這種關係可能是推動候選產品進入或通過任何特定適應症或地理區域的臨牀開發、監管批准和商業化所必需的；或 |
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我們對其他候選產品的優先考慮，包括決定停止研究和開發任何現有的候選產品，因為我們確定我們現有或未來的候選產品具有更大的臨牀開發、監管批准或商業化潛力，包括潛在的更大治療效益、更有利的安全性或有效性、更一致或更具成本效益的製造工藝，或者更有利的市場排他性，包括更好的市場接受度或商業潛力，或更有利的知識產權地位。 |
此外，如果我們能夠在精心設計和進行的臨牀試驗中證明(令FDA或類似的外國監管機構滿意)候選產品是按照適用的監管要求生產的，安全、純淨和有效，並且在其他方面符合批准特定適應症所需的適當標準，我們才能獲得監管部門的批准，才能將候選產品推向市場。我們能否獲得監管部門對我們候選產品的批准，除其他事項外，還取決於其他臨牀前研究、工藝開發和製造活動以及臨牀試驗的完成情況，我們的臨牀試驗是否顯示出具有統計學意義的療效，其安全性不會超過潛在的治療效益，以及監管機構是否同意我們的臨牀試驗和生產運營的數據足以支持批准。要獲得監管機構的批准，還需要向相關監管機構提交有關產品製造操作的信息，並由相關監管機構檢查製造設施。我們當前和未來臨牀試驗的最終結果可能不符合FDA或其他監管機構批准上市候選產品的要求，監管機構可能會以其他方式確定我們的製造操作不足以支持批准。我們可能需要進行臨牀前研究和臨牀試驗，這是我們目前沒有預料到的。如果我們未能完成候選產品的臨牀前或臨牀開發，或未能獲得監管部門的批准，我們將無法從產品銷售中獲得任何收入，我們根據任何合作協議獲得里程碑付款或其他付款的能力可能會受到損害，這將損害我們的業務。, 前景、財務狀況和經營業績。
我們候選電池產品的製造和分銷，特別是我們的IPSC衍生電池產品候選產品的製造和分銷是複雜的，並受到多種風險的影響。這些風險可能會大幅增加我們的成本，限制我們候選產品的臨牀和商業供應，如果FDA或其他監管機構對我們的製造業務提出額外要求，或者如果我們被要求改變製造業務以符合監管要求，我們候選產品的開發和商業化可能會被大幅推遲或限制。
我們候選細胞產品的製造和供應涉及比大多數小分子藥物和其他細胞免疫療法所需的更復雜的新工藝，因此帶來了重大挑戰，並面臨多重風險。對於我們的IPSC衍生產品候選，這些複雜的過程包括對人成纖維細胞重新編程以獲得IPSCs，在某些情況下對這些IPSCs進行基因工程，以及對IPSCs進行分化以獲得所需的細胞產品候選。一個由於生產生物製品和銷售細胞療法的複雜性，一般生產和銷售生物製品和細胞療法的成本，特別是我們的候選細胞產品，通常比傳統的小分子化合物要高。此外，我們的商品成本開發還處於早期階段。製造和加工我們的候選產品的實際成本可能比我們預期的要高，並可能對我們候選產品的商業可行性產生實質性的不利影響。
我們在細胞療法的製造方面經驗有限。我們我們仍在為我們的候選產品的臨牀和商業規模生產開發優化的、可重複的製造工藝，而且我們的任何製造工藝都沒有經過驗證，可以用於我們的候選產品的商業化生產。此外，我們還在優化我們的候選產品的供應和運輸方案，以便分發到臨牀試驗地點。雖然我們正在努力為我們的候選產品開發可重複性和商業可行性的製造流程，併為我們候選產品的供應和運輸制定有效的協議，但要做到這一點是一項困難和不確定的任務。
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We隨着我們繼續為高級臨牀試驗和商業化的候選產品開發和完善生產和分銷流程，我們可能會做出改變，我們不能確定即使這些流程中的微小變化也不會導致我們的候選產品表現不同，並影響我們正在進行的和計劃中的臨牀試驗的結果或產品商業化後的性能。在某些情況下，我們製造業務的變化，包括我們的協議、流程、材料或設施如果使用，可能需要我們進行額外的臨牀前研究或可比性研究，或者在進行額外的臨牀研究或為候選產品申請監管批准之前，從患者那裏收集額外的臨牀數據。這些要求可能會導致我們候選產品的臨牀開發和商業化計劃的延遲。，並可能大幅增加我們的開發成本。
我們可能開發的任何產品的製造流程都必須遵守FDA和外國監管機構的批准要求，我們將需要持續滿足所有適用的FDA和外國監管機構的要求，我們的合同製造組織(CMO)或其他第三方製造商也將需要滿足這些要求。在移植前的短時間內在靠近移植中心的地方生產ProTmune的要求呈現出前所未有的複雜性，這與確保一致的生產符合上市批准所必需的法規要求有關。我們現有的候選產品目前是由我們或第三方細胞處理設施或CMO(包括由我們的臨牀站點運營或附屬於我們的臨牀站點的設施)生產的，我們可能需要根據適用的法規要求確定用於生產這些候選產品的替代方案、流程、材料或設施。此外，我們可能需要修改我們的候選產品供應和運輸協議，以實現候選產品的有效分銷。對我們的製造和供應協議、流程、材料或設施的任何修改，以及任何延遲或無法為我們的候選產品建立可接受的製造和供應操作，都可能要求我們產生額外的開發成本或導致我們的臨牀開發延遲。如果我們或我們的CMO或其他第三方製造商無法可靠地生產符合FDA或其他監管機構可接受的規格的產品，我們可能無法獲得或維持將此類產品商業化所需的監管批准。即使我們的任何候選產品獲得了監管部門的批准，也不能保證我們或我們的CMO或其他第三方製造商能夠按照FDA或其他監管機構可接受的規格生產獲得批准的產品，並生產出足夠數量的產品，以滿足該產品可能推出的要求，或滿足未來的潛在需求。這些挑戰中的任何一項都可能推遲臨牀試驗的啟動或完成，需要過渡臨牀試驗或重複一項或多項臨牀試驗，增加臨牀試驗成本，推遲我們候選產品的批准，損害商業化努力，增加我們的商品成本，並對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生不利影響。
我們無法生產足夠數量的候選產品，或者失去我們的第三方合同製造商，或者我們或他們無法以可接受的質量或價格供應足夠數量的候選產品，或者根本無法提供足夠數量的候選產品，這都將對我們的業務產生實質性的不利影響。.
開發製造工藝以支持臨牀研究和商業化要求是一項困難和不確定的任務，擴大到臨牀試驗或商業化所需的水平也存在風險，其中包括成本超支、工藝擴展的潛在問題、工藝重複性、穩定性和純度問題、批次一致性以及可接受試劑和原材料的及時可用性。如果我們不能達到進行臨牀試驗或商業化所需的水平，我們可能就不能生產出足夠數量的候選產品。以滿足需求。
雖然生產我們的候選產品所需的某些組件目前是在我們的工廠內部生產的，但我們依賴並預計將繼續依賴第三方製造其他組件，並生產我們的候選產品用於進行臨牀試驗。因此，我們必須將某些製造工藝技術和某些中間體轉讓給第三方，包括由我們的臨牀試驗地點運營的臨牀細胞處理設施，以及由CMO或我們運營的較大規模的設施。，以促進我們臨牀試驗和商業化候選產品的生產。轉移製造測試和流程以及技術訣竅非常複雜，涉及對可能隨時間演變的有記錄和無記錄的流程進行審查和合並。此外，將生產轉移到不同的設施可能需要使用新的或不同的流程來滿足特定設施的特定要求。此外，我們和我們委託製造產品的任何CMO或第三方都需要進行重要的開發工作，以轉移這些流程並生產我們的每個候選產品，以進行臨牀試驗和商業化。此外，我們還需要進行重要的開發工作，以轉移這些流程，並生產我們的每個候選產品，以進行臨牀試驗和商業化我們可能需要證明我們為製造候選產品而委託的任何CMO或第三方生成的材料與之前生產並用於測試的材料的可比性。任何無能為力的人由我們或我們的CMO生產類似的藥物產品可能會推遲我們候選產品的繼續開發。
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除了依賴第三方生產我們的候選產品外，我們還自行生產某些候選產品，並打算為我們正在進行的和計劃中的臨牀試驗生產部分或全部臨牀供應的IPSC衍生NK細胞和T細胞候選產品。要做到這一點，我們將需要擴大我們自己的製造業務，因為我們目前在內部沒有基礎設施或能力來生產足夠數量的每一種候選產品，以支持我們進行每一項臨牀試驗或將每一種候選產品商業化(如果獲得批准)。因此，我們將被要求進行大量投資，以擴大我們現有的GMP製造能力和設施，建立更多的GMP製造設施，進行GMP生產，併為我們的候選產品的製造加工和擴大開發和技術轉讓活動，而我們擴大自己製造業務的努力可能不會成功。例如，為了響應新冠肺炎疫情導致的政府就地避難訂單，我們可能會不時被要求限制我們的現場人員在我們的設施進行製造活動，我們可能會遇到合格人員、關鍵承包商、實驗室設備以及製造我們候選產品的材料和用品短缺的問題。這些問題可能包括員工曠工和與新冠肺炎疫情相關的供應鏈故障或延誤。此外，由於新冠肺炎疫情或其他原因造成的政府資源有限，我們的製造能力或設施(包括新設施)的監管檢查、試運行和接受監管批准的延遲，可能會推遲我們的發展計劃。, 包括啟動和實施我們正在進行和計劃中的臨牀試驗，從而限制了我們的增長機會。此外，我們和我們的第三方製造商可能對某些候選產品或組件的製造能力有限，我們可能無法在合理的基礎上或根本找不到額外或替代的製造能力。
即使我們成功地開發出足以滿足臨牀和商業供應的製造能力，製造操作方面的問題，包括生產成本和產量、質量控制、產品穩定性、質量保證測試、操作員失誤、合格人員短缺，以及嚴格執行的聯邦、州和外國法規，都可能導致產品缺陷或製造失敗，從而導致批量故障、產品召回、產品責任索賠或我們正在進行的和計劃中的臨牀試驗或最終商業化的候選產品供應不足。此外，目前用於生產我們候選產品的某些組件僅用於研究級別，我們可能會在獲得或獲得足夠數量和質量的臨牀級別材料時遇到問題，這些材料符合FDA、歐洲藥品管理局(European Medicines Agency)或其他適用標準或規範，並具有一致和可接受的生產產量和成本。此外，如果在我們的候選產品供應或製造設施中發現污染物，這些製造設施可能需要關閉很長一段時間以調查和補救污染。任何此類事件都可能延遲或阻止我們獲得監管部門對我們候選產品的批准或將其商業化，這將對我們的業務、前景、財務狀況和運營結果產生不利影響。
我們面臨着與新型冠狀病毒新冠肺炎(SARS-CoV-2)傳播相關的風險，而全球大流行可能會嚴重影響我們候選產品的研發。
新冠肺炎疫情廣泛影響了全球經濟，在許多地區造成了嚴重的旅行和工作限制，並給醫療資源帶來了巨大的壓力。儘管疫情已經並將繼續對我們的運營以及我們的合作者、第三方承包商和其他實體(包括與我們互動的政府機構)的運營產生影響，但我們預計它將繼續影響我們的運營。特別是，我們很大一部分員工遠程工作的要求對我們的運營和我們候選產品的研發產生了影響。此外，我們還受到了由以下人員實施的註冊和配藥臨時暫停一些臨牀試驗地點由於新冠肺炎和一些臨牀試驗點也限制新試驗的啟動以及贊助商和臨牀研究機構(CRO)對正在進行的試驗的訪問，以保護現場工作人員和患者免受可能的新冠肺炎接觸。
如果我們在研究程序(特別是任何可能被認為不必要的程序)、參與者劑量、我們的候選產品或臨牀試驗材料的分發、研究監測或現場檢查和數據分析方面受到限制或限制或延遲，未來新冠肺炎大流行可能會影響我們候選產品的臨牀開發，包括醫院或研究機構政策、聯邦、州或地方法規的變化，醫院和其他醫療資源用於大流行工作的優先順序，支持進行臨牀試驗的現場工作人員減少，暴露風險增加。如果疫情發生在所在地理區域或其他與疫情有關的原因，首席調查人員或現場工作人員應向新冠肺炎報告。隔離或其他旅行限制(無論是自願的還是必需的)也可能會阻礙參與者的行動，影響對研究地點的訪問，或者中斷醫療服務。
此外，大流行可能會導致fda和其他監管機構的審查和反應時間延遲，或者類似的情況。衞生監管機構可能會拒絕接受我們臨牀試驗的數據，因為我們為應對新冠肺炎疫情而實施的緩解策略以及目前的監管指導。此外，如果我們或生產和供應用於生產我們的候選產品或進行研發活動的材料的任何第三方，或者執行與我們的候選產品相關的某些測試的第三方受到冠狀病毒爆發的限制的不利影響，我們製造和運輸用於臨牀試驗的候選產品的能力可能會受到影響。
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大流行對我們的運營和我們的候選產品的研發 這將取決於不斷變化的情況，這些情況高度不確定，也無法有把握地預測，比如大流行的持續時間，包括未來的感染浪潮，以及為遏制大流行或減輕其影響而採取的行動。雖然新冠肺炎對我們業務的最終影響非常不確定，但任何出現的負面影響都可能對我們的臨牀開發和運營、財務業績和股票價格產生實質性的不利影響。.
由於我們開發候選產品的方法是基於新穎且未經驗證的技術，因此存在很大程度的技術不確定性，因此我們可能無法成功開發任何候選產品。
我們所有的候選產品目前都在研究、臨牀前或臨牀開發中。只有一小部分研發項目最終會產生商業上成功的藥物。細胞療法的發展是一個相對較新和新興的領域，形成我們努力發現和開發程序化細胞免疫療法的基礎的科學研究正在進行中。我們可能決定將從這項研究中學到的信息納入我們正在進行的ProTmune第二階段臨牀試驗和我們正在進行的iPSC候選產品的第一階段臨牀試驗的設計中，以及我們計劃中的未來臨牀試驗，這可能會推遲或損害我們的臨牀開發活動。我們最終可能會發現，我們的候選產品並不具備在我們的目標患者羣體中發揮療效或保護其免受毒性所需的某些特性。此外，我們的候選產品可能會在患者身上表現出與實驗室研究不同的化學和藥理學特性。我們可能需要很多年才能完全瞭解我們的候選產品的藥理特性，而且我們可能永遠不會確切地知道它們在體內是如何發揮作用的。與任何使用新技術開發的新生物或產品一樣，我們的候選產品具有未知的免疫原性特徵。因此，我們的候選產品可能會觸發免疫反應，抑制其治療效果或導致不良副作用。此外，我們的一個或多個候選產品可能：
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在臨牀前研究或臨牀試驗中被發現無效或產生有害副作用的； |
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未及時或根本未獲得必要的監管批准的； |
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被第三方的專有權利排除在商業化之外； |
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難以大規模生產的；或 |
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商業化或無法獲得市場認可是不經濟的。 |
任何影響我們某一候選產品的問題都可能對我們所有候選產品產生不利影響。因此，我們可能永遠不會成功地開發出適銷對路的產品，也可能永遠不會盈利，這將對我們的業務、前景、財務狀況、經營業績和我們普通股的市場價格產生不利影響。
如果我們在臨牀試驗中招募患者遇到困難，我們的臨牀開發活動可能會被推遲或受到其他不利影響。
我們需要為我們正在進行和計劃中的每一次候選產品臨牀試驗確定並招募足夠數量的接受調查的患者，而我們可能無法及時識別和招募足夠數量的患者，或者那些具有所需或所需特徵並符合某些標準的患者。此外，我們將在同一治療領域與我們的競爭對手正在開發的候選產品的其他臨牀試驗競爭，可能有資格參加我們的臨牀試驗的潛在患者可能會選擇參加我們的競爭對手正在進行的試驗。
我們招募患者參加我們正在進行的和計劃中的候選產品臨牀試驗的能力以及研究人員的能力受到以下因素的影響：
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識別、招攬和招募足夠數量的病人的能力； |
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被調查疾病的嚴重程度； |
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試驗方案的設計； |
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在我們的某些臨牀試驗中，患者羣體的規模和性質相對較小； |
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有關試驗的資格標準； |
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接受研究的候選產品的感知風險和益處，包括與IPSC衍生產品候選相關的任何感知風險，我們認為這些候選產品是FDA批准在美國進行臨牀研究的第一種IPSC衍生細胞療法； |
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競爭療法和臨牀試驗的可用性； |
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努力促進及時登記參加臨牀試驗； |
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我們正在或將要進行臨牀試驗的有限機構的時間和資源，包括因新冠肺炎疫情而對醫院和臨牀試驗點實施的資源或政策和程序的任何限制； |
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為我們的某些候選產品(包括ProTmune)從合格和合格的捐贈者那裏獲得適合生產我們臨牀候選產品的細胞； |
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在治療期間和治療後充分監測患者的能力，包括在某些臨牀試驗地點因新冠肺炎疫情而實施預防性改變而需要時通過遠程監測的能力；以及 |
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為潛在患者提供臨牀試驗地點的近似性和可用性。 |
此外，由於新冠肺炎疫情的影響，我們的某些臨牀試驗地點推遲或暫停了患者的臨牀試驗登記，以及隔離或其他旅行限制與新冠肺炎大流行有關可能會阻礙患者的行動，並影響對檢查地點的訪問，這可能會進一步影響我們臨牀試驗中的患者登記。這個這種延遲和中斷的程度和持續時間，以及對我們臨牀試驗的時間和進行的總體影響，都是不確定的。如果我們很難招募到足夠數量的患者來按計劃進行臨牀試驗，我們可能需要推遲或終止正在進行或計劃中的臨牀試驗，這兩種情況中的任何一種都會對我們的業務、前景、財務狀況、運營結果以及我們普通股的市場價格產生不利影響。
我們候選產品的開發將需要大量額外資金，沒有這些資金，我們將無法完成候選產品的臨牀前或臨牀開發，也無法獲得監管部門的批准。
我們目前正在通過臨牀開發推進多個候選產品，並在我們的其他項目中開展臨牀前研究和開發活動。藥物開發是昂貴的，我們預計我們的研究和開發費用將因我們正在進行的活動而大幅增加，特別是當我們在臨牀試驗中推進我們目前的候選產品並尋求為更多候選產品啟動臨牀開發的時候。
截至2020年9月30日，我們的現金及現金等價物和投資為5.02億美元。我們打算將我們的現金和現金等價物和投資主要用於資助我們當前候選產品的發展和臨牀開發，以及我們正在進行的臨牀前、發現和研究計劃，並用於營運資金和一般企業用途。然而，由於許多我們目前未知的因素，我們的運營計劃可能會發生變化，我們可能需要比計劃更早地尋求額外的資金，通過公共或私人股本或債務融資，政府或其他第三方資金，營銷和分銷安排以及其他合作，戰略和許可安排，或這些方法的組合。無論如何，我們將需要額外的資金來獲得監管部門的批准，並將我們現有的候選產品和我們可能確定和開發的任何其他候選產品商業化。即使我們認為我們目前或未來的運營計劃有足夠的資金，如果市場條件有利，或者如果我們有具體的戰略考慮，我們可能會尋求額外的資本。我們未來的資本需求將取決於許多因素，包括但不限於：
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我們正在進行和計劃中的臨牀試驗的進度、結果、規模、時間和成本，以及我們可能為我們的候選產品啟動、實施或支持的任何其他臨牀試驗； |
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我們的臨牀前研究、工藝開發和製造研究的進度、結果、規模、時間和成本，以及為我們的候選產品啟動和進行臨牀試驗以及建立和維持支持此類試驗所需的製造能力所必需的活動； |
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我們的研發計劃繼續取得進展，包括臨牀前研究、工藝開發、製造和其他必要的研究活動，以使IND申請對預期的臨牀開發候選對象生效，以及我們可能確定的任何其他候選產品的潛在未來臨牀試驗； |
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根據我們現有的許可內協議和我們未來可能簽訂的任何許可內協議，我們需要支付里程碑或其他付款的程度，以及此類付款的時間，包括與企業價值里程碑相關的欠斯隆-凱特林紀念館的款項； |
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我們的研究人員啟動和實施臨牀試驗的能力和能力，以及支持任何監管批准申請所必需的我們候選產品的臨牀試驗的進度、結果、規模、時間和成本； |
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我們在臨牀開發和商業化方面的現有候選產品以及潛在的未來臨牀開發候選產品的製造能力，或與第三方就製造這些產品達成安排的能力，以及與此類生產相關的時間和成本； |
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我們維持、擴大和捍衞我們的知識產權組合範圍的能力，包括我們可能被要求支付的任何款項的金額和時間，或者我們可能收到的與任何專利或其他知識產權的許可、提交、起訴、辯護和執行有關的其他成本； |
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製造、分銷和商業化活動和安排的成本，包括製造我們的候選產品，為我們候選產品的供應和運輸建立有效的協議，以及在內部或與第三方合作建立銷售和營銷組織；以及 |
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我們有能力與第三方合作伙伴建立和維護戰略安排和聯盟，包括我們與揚森生物技術公司、小野製藥有限公司、明尼蘇達大學和斯隆·凱特林紀念館的現有合作，以推進治療產品的研究、開發和商業化。 |
任何額外的籌款努力都可能轉移我們管理層對他們日常活動的注意力，這可能會對我們開發和商業化我們的候選產品的能力產生不利影響。此外，我們不能保證未來的融資將以足夠的金額或我們可以接受的條款(如果有的話)提供。 此外，任何融資條款可能會對我們股東的持股或權利產生不利影響，我們發行的額外證券(無論是股權還是債務)，或者此類發行的可能性，可能會導致我們股票的市場價格下跌。出售額外的股權或可轉換證券將稀釋我們所有的股東。負債將導致固定支付義務的增加，我們可能需要同意某些限制性公約，例如對我們產生額外債務的能力的限制，對我們獲取、銷售或許可知識產權的能力的限制，以及其他可能對我們開展業務的能力產生不利影響的運營限制。我們也可能被要求通過與合作伙伴的安排或其他方式尋求資金，而不是在其他情況下是可取的，我們可能被要求放棄我們的一些技術或候選產品的權利，或者以其他方式同意對我們不利的條款，其中任何一項都可能對我們的業務、運營結果和前景產生實質性的不利影響。此外,雖然新冠肺炎疫情對全球經濟的整體影響目前尚不清楚，也很難預測，但這場流行病已經造成了全球金融市場的重大混亂，並給全球金融市場帶來了不確定性，大流行的經濟影響可能會對我們未來通過股權或債務融資籌集資金的能力產生實質性的不利影響。
如果我們不能籌集額外的資金或獲得足夠的資金，我們可能被要求大幅削減我們的研究和臨牀計劃，或者可能無法繼續我們的候選產品的研究或臨牀開發。如果我們不能籌集更多的資本或獲得足夠的資金，將對我們的業務、前景、財務狀況、經營業績和普通股的市場價格產生實質性的不利影響。
如果我們被要求進行意想不到的研究，包括臨牀前研究或臨牀試驗，或者如果FDA對我們的候選產品的生產施加其他要求或限制，我們候選產品的臨牀開發可能會大大延遲。
FDA可能要求我們生成額外的臨牀前、產品、生產或臨牀數據，作為繼續我們當前的臨牀試驗的條件，或啟動和進行我們當前候選產品或我們可能確定的其他候選細胞產品的任何未來臨牀試驗。此外，FDA未來可能會對我們的臨牀試驗或臨牀試驗的啟動或我們的任何其他IPSC衍生細胞候選產品的進行提出意見或提出要求，包括我們用來製造我們的候選產品和支持臨牀試驗的潛在未來候選產品的方案、流程、材料和設施。任何生成附加數據、重新設計或修改我們的方案、流程、材料或設施的要求，或fda的其他附加評論、要求或強加，都可能導致我們候選產品當前或未來臨牀試驗的啟動或進行延遲，以及我們候選產品的後續開發活動的延遲，並可能要求我們招致額外的開發或製造成本和資源，為這些增加的成本或資源尋求資金，或者推遲或停止我們候選產品的臨牀前或臨牀開發活動的時間表，或者可能給我們獲得產品候選產品的能力帶來不確定性和額外的複雜性。
此外，如果我們的臨牀試驗結果不確定，或者如果我們現有的候選產品或我們可能確定的任何其他候選產品存在安全問題或不良事件，我們可以：
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遲遲未能獲得或無法獲得監管部門對該等候選產品的批准； |
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需要修改我們的臨牀試驗方案，執行額外的非臨牀研究或臨牀試驗以支持批准或接受額外的上市後測試要求； |
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獲得批准的適應症或患者羣體並不像預期或期望的那樣廣泛； |
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通過包括重大使用或分銷限制、安全警告或禁忌症在內的標籤獲得批准；或 |
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在產品候選獲得批准的情況下，讓監管機構撤回對該產品的批准或對其使用施加限制。 |
即使我們當前和計劃中的臨牀試驗取得成功，我們也需要進行額外的臨牀試驗，其中可能包括註冊試驗、在更多患者羣中或在不同治療條件下的試驗，以及使用不同製造方案、工藝、材料或設施或在不同製造條件下的試驗，然後我們才能為我們的候選產品尋求FDA和美國以外的監管機構的批准，以便將這些候選產品推向市場和銷售。如果我們未能滿足支持持續臨牀開發的要求，我們針對任何候選產品的臨牀開發活動被推遲或暫停，或者我們未能獲得或維持可接受範圍的監管批准，我們的業務、前景、財務狀況和運營結果都將受到損害。
我們正在追求多個計劃和候選產品 在我們的新型細胞治療開發流水線中，使用了一種旨在實現快速結合新的產品功能。如果我們選擇合併這些內容新特點進入下一代候選產品，這可能如果我們的現有候選產品過時，我們可能會將有限的資源投入到有更大成功潛力的特定項目上，而無法利用開發機會或候選產品(包括那些在開發方面可能更先進的項目)。
我們專注於開發癌症和免疫疾病的程序化細胞免疫療法，包括NK細胞和T細胞免疫腫瘤學計劃，包括來自克隆主IPSC系的現成工程產品候選，以及免疫調節計劃。因為我們的IPSC產品平臺旨在實現快速結合新的功能性產品特性在不斷髮展的臨牀環境中，我們可能會選擇將這些發現納入下一代候選產品中，這將使我們現有的候選產品(包括臨牀開發中的候選產品)過時。此外，由於我們的財力和人力資源有限，我們可能會選擇或被要求放棄或推遲與現有或未來候選產品(包括那些在開發方面可能比我們最終選擇追求的產品更先進的產品)合作的機會。由於這些因素，我們在當前和未來的研發計劃和產品候選以及由這些支出產生的科學創新上的支出可能
我們研究我們的候選產品適用於有可能導致死亡或嚴重不良事件或不可接受的副作用的嚴重並存患者羣體，並要求我們放棄或限制我們的臨牀開發活動。
使用我們當前候選產品治療的患者在其疾病治療過程中還可能接受化療、放療和/或其他大劑量或清髓治療，因此可能會出現與我們候選產品無關的副作用或不良事件，包括死亡。雖然這些副作用或不良事件可能與我們的候選產品無關，但它們仍可能影響我們臨牀研究的成功。將危重患者納入我們的臨牀研究可能會導致死亡或其他不良醫療事件，原因是潛在疾病或此類患者可能接受的其他治療或藥物。這些事件中的任何一個都可能阻止我們通過臨牀開發推進我們的候選產品，並獲得監管部門的批准，並將削弱我們將候選產品商業化的能力。任何不能通過臨牀開發推進我們現有候選產品或任何其他候選產品的行為都將對我們的業務產生重大不利影響，我們普通股的價值將會下降。
由於我們的候選產品基於新技術，因此很難預測我們的候選產品商業化所需的監管審批流程以及成功啟動、實施和完成臨牀開發並獲得必要的監管和報銷審批所需的時間、成本和我們的能力。
我們的細胞編程技術和使用IPSC產生細胞治療產品的平臺代表了新的治療方法，據我們所知，目前世界上還沒有任何地方的IPSC衍生細胞產品被批准用於商業銷售。因此，很難準確預測我們在候選產品開發過程中可能遇到的挑戰的類型和範圍，我們還面臨與臨牀前和臨牀開發、生產和監管要求相關的不確定性，這些要求是啟動和進行臨牀試驗、監管批准和報銷這些候選產品成功商業化所必需的。此外，由於我們的IPSC衍生細胞候選產品都處於早期臨牀或臨牀前階段，我們目前正在評估人體安全性，還無法評估治療的長期效果。動物模型和檢測可能無法準確預測我們的候選產品在我們的目標患者羣體中的安全性和有效性，並且可能不存在合適的模型和檢測來證明我們候選產品的安全性和純度，正如FDA和其他監管機構正在進行的臨牀開發和監管批准所要求的那樣。
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像我們這樣的候選新產品的臨牀前和臨牀開發、製造和監管要求可能比其他更知名或更廣泛研究的製藥或生物製藥候選產品更昂貴，花費的時間也更長，因為開發商和監管機構都缺乏先前的經驗。 此外，由於與批准我們的候選產品的臨牀前和臨牀開發、製造和監管要求相關的不確定性，我們可能被要求修改或改變我們的臨牀前和臨牀開發計劃或我們的製造活動和計劃，或者被要求滿足更嚴格的監管要求以獲得批准。任何此類修改或更改都可能延遲或阻礙我們開發、製造、獲得監管機構批准或將我們的候選產品商業化的能力，這將對我們的業務、財務狀況和運營結果產生不利影響。
細胞免疫療法，特別是幹細胞療法和IPSC衍生細胞療法，代表了相對較新的治療領域，FDA警告消費者與細胞療法相關的潛在安全風險。到目前為止，批准的細胞療法相對較少。因此，像我們這樣的候選產品的監管審批過程是不確定的，可能比基於其他更知名或更廣泛研究的技術和治療方法的候選產品的審批過程更昂貴，花費的時間更長。例如，目前還沒有FDA批准的產品的標籤指定支持在接受異基因造血幹細胞移植(HSCT)的患者中使用一種產品來預防急性移植物抗宿主病，這使得很難確定支持申請或監管批准所需的臨牀終點和數據，以及ProTmune在美國獲得監管批准所需的時間和成本。
美國和其他國家對細胞治療產品的監管要求經常發生變化，FDA或其他監管機構可能會改變要求，或確定不同的監管途徑，以批准我們的任何候選產品。例如，在FDA內部，生物製品評估和研究中心(CBER)重組並創建了一個新的組織和先進療法辦公室，以更好地使其監督活動與FDA藥物和醫療器械中心保持一致。隨着時間的推移，可能會建立新的或不同的部門，或被授予管理細胞和/或基因治療產品的責任，包括我們這樣的IPSC衍生細胞產品。因此，我們可能需要改變我們的監管策略或修改我們的監管審批申請，這可能會推遲和削弱我們完成臨牀前和臨牀開發和製造以及獲得監管部門對我們候選產品的批准的能力。監管機構和諮詢組的變化，或他們頒佈的任何新要求或指導方針，可能會延長監管審查過程，要求我們進行額外的研究，增加我們的開發和製造成本，導致監管途徑、立場和解釋的變化，推遲或阻止我們候選產品的批准和商業化，或者導致重大的批准後限制或限制。當我們推進我們的候選產品時，我們將被要求諮詢FDA和其他監管機構，我們的候選產品可能會接受FDA顧問委員會的審查。我們還必須遵守適用的要求，如果我們不這樣做，我們可能會被要求推遲或停止開發我們的候選產品。獲取過程中的延遲或意外成本，或無法獲取, 將潛在產品推向市場所需的監管批准可能會削弱我們創造足夠的產品收入以維持業務的能力。
我們披露的初步數據和中期結果，以及早期研究的結果，可能不能預測最終結果，也不能預測後來的研究或未來的臨牀試驗。
我們所有的候選產品仍處於早期開發階段，我們不能保證任何候選產品的開發最終都會成功。雖然我們可能會不時披露候選產品的臨牀前測試結果或初步數據或中期結果，但此類來自臨牀前測試、工藝開發和製造活動以及臨牀研究的結果(包括截至指定數據截止日期的中期臨牀試驗結果)以及類似候選產品的早期臨牀研究結果，並不一定能預測未來的結果，包括以後的臨牀試驗結果。雖然我們已經在臨牀前模型中證明，與載體處理細胞相比，單次使用ProTmune可以顯著降低GvHD評分並改善存活率，但我們可能不會在未來的ProTmune臨牀前或臨牀研究中觀察到類似的結果，包括我們的1/2期保護研究。此外，截至2018年11月26日數據截止日期的第一階段PROTECT報告的數據可能不會繼續適用於這些受試者，也可能不會在涉及ProTmune的正在進行的或未來的研究中重複或觀察到，包括在PROTECT研究的第二階段。急性移植物抗宿主病(GvHD)事件減少或消除的受試者未來可能會發生急性移植物抗宿主病，因為有關ProTmune治療後的長期安全性和有效性的數據有限。因此，ProTmune可能不會在Protect的第二階段或後續試驗中證明有足夠的安全性或有效性來支持進一步的開發或商業化。
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由於各種原因，我們目前和未來的臨牀試驗結果可能與早期的臨牀前和臨牀研究結果不同，包括：
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我們可能無法證明先前研究中觀察到的效力和功效益處； |
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我們對候選產品的製造和供應進行改進、標準化和自動化的努力，以及由此導致的候選產品生產中的任何偏差，可能會對候選產品的安全性、純度、效力、穩定性或功效產生不利影響； |
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研究設計上的差異，包括調理方案、資格標準和患者羣體的差異； |
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護理標準的進步可能會影響我們在當前或未來的臨牀試驗中證明療效或達到研究終點的能力；以及 |
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參加我們當前或未來臨牀試驗的患者的安全性問題或不良事件。 |
我們還不時地發佈臨牀研究的中期、“一線”或初步數據。我們正在進行的臨牀試驗的中期數據可能面臨這樣的風險，即隨着患者登記的繼續、治療時間的延長和更多患者數據的獲得，一個或多個臨牀結果可能會發生實質性變化。初步數據或“一線”數據仍需接受審計和核實程序，這可能會導致最終數據與我們之前公佈的初步數據大不相同。因此，在最終數據出爐之前，應謹慎看待中期和初步數據。初步、“營收”或中期數據與最終數據之間的重大不利變化可能嚴重損害我們的業務前景、財務狀況和經營結果。
即使我們的候選產品獲得了監管部門的批准，我們的產品仍將受到監管部門的審查。
我們獲得上市批准的任何候選產品，以及產品的製造規程、流程、材料和設施、資格測試、批准後的臨牀數據、標籤和促銷活動，都將受到FDA和其他監管機構的持續和額外要求的約束。這些要求包括提交安全和其他上市後信息、報告、註冊和上市要求、與現行cGMP有關的要求、質量控制、質量保證以及記錄和文件的相應維護，以及記錄保存。即使候選產品獲得上市批准，批准也可能受到產品上市用途或批准條件的限制，或包含昂貴的上市後測試和監督要求，以監控產品的安全性或有效性。FDA嚴密監管藥品和生物製品的批准後營銷和推廣，以確保此類產品僅針對批准的適應症銷售，並符合批准的標籤的規定。後來發現我們的候選產品、製造操作或未能遵守監管要求時出現以前未知的問題，可能會導致各種不利情況，包括我們候選產品上市的重大延遲和/或被禁止製造或銷售我們的候選產品，任何這些問題都可能嚴重損害我們的業務。
我們希望依靠孤兒藥物狀態來開發和商業化我們的某些候選產品，但我們現有的孤兒藥物名稱可能不會帶來市場排他性或其他預期的商業利益，我們可能無法為我們的其他候選產品獲得孤兒藥物名稱。
我們預計ProTmune將依賴孤兒藥物獨家專利，我們可能開發的其他候選產品也可能依賴孤兒藥物獨家專利。根據《聯邦食品、藥品和化粧品法》(Federal Food，Drug，and Cosmetic Act)，孤兒藥物地位規定，在美國有七年的市場獨家經營權，在符合某些條件的情況下，特定適應症的特定產品在歐洲的市場獨家經營權最長可達十年。我們在美國被授予孤兒藥物稱號離體程序化動員外周血用於預防異基因造血幹細胞移植患者的移植物抗宿主病(GvHD)，歐盟的ProTmune用於造血幹細胞移植的治療。雖然我們已經獲得了這些孤兒稱號，但即使我們是第一個獲得適用適應症候選產品上市批准的公司，我們也不能依靠這些稱號來排除其他公司在這些時間範圍內使用相同的主要分子結構特徵製造或銷售相同適應症的生物製品。此外，如果最初的指定標準在孤兒產品的市場授權後發生了重大變化，則在歐洲的任何營銷排他性都可以從10年減少到6年。此外，我們可能無法為我們目前正在開發或可能追求的任何其他候選產品獲得孤兒藥物稱號。
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對於我們在特定適應症中被授予孤兒藥物稱號的任何候選產品，另一家也持有同一候選產品的孤兒藥物稱號的公司可能會在我們之前獲得相同適應症的上市批准。如果真的發生這種情況，我們申請該適應症的申請可能要等到競爭對手的公司才會獲得批准。’的專營期到期了。即使我們是美國第一個獲得孤兒藥物適應症上市授權的公司，在某些情況下，競爭對手的產品可能會在七年的市場獨佔期內被批准用於相同的適應症，例如，如果後來的產品被證明在臨牀上優於我們的孤兒產品，或者如果後來的產品被認為是與我們的產品不同的產品。此外，七年的市場排他性不會阻止競爭對手獲得與我們相同的候選產品的批准，這些候選產品的適應症不同於我們被授予孤兒藥物的適應症，或者用於與我們的孤兒產品具有相同適應症的其他類型的產品。
我們可能會受到某些法規的約束，包括聯邦和州醫療欺詐和濫用法律以及醫療信息隱私和安全法律。任何不遵守這些規定的行為都可能對我們的業務和財務狀況產生重大不利影響。
如果我們的任何候選產品獲得了FDA的批准，並開始在美國商業化這些產品，我們的運營可能會受到各種聯邦和州醫療保健法的約束，包括但不限於欺詐和濫用法、虛假申報法、數據隱私和安全法，以及有關向醫療保健提供者提供的付款或其他價值項目的透明度法律。這些法律可能會影響我們擬議的銷售、營銷和教育計劃等。此外，我們可能會受到聯邦政府和我們開展業務所在州的患者隱私法規的約束。我們的一些商業活動可能會受到其中一項或多項法律的挑戰。如果我們的業務被發現違反了上述任何法律或適用於我們的任何其他政府法規，我們可能會受到懲罰，包括民事和刑事處罰、損害賠償、罰款以及削減或重組我們的業務，任何這些都可能對我們的業務運營能力和我們的運營結果產生不利影響。
與我們對第三方的依賴相關的風險
我們在臨牀規模上生產我們的候選產品的經驗有限，在商業規模上沒有經驗。如果獲得批准，我們正在並預計將繼續依賴第三方對我們的候選產品進行部分或所有方面的生產，以用於臨牀試驗和商業銷售。如果第三方的表現不能令人滿意，我們的業務可能會受到損害。
我們目前依賴，並預計將繼續依賴，第三方，包括與臨牀試驗場所相關的細胞處理設施，用於生產我們的候選產品，或生產我們的候選產品所需的某些組件，用於進行臨牀試驗。並在我們的任何候選產品獲得批准後用於商業銷售。此外，我們還沒有使我們的候選產品實現商業規模的製造或加工，而且可能無法對我們的任何候選產品進行這樣的生產或加工。
用於生產我們候選產品的設施，包括我們自己的設施，必須由FDA或其他外國監管機構根據我們向FDA或其他外國監管機構提交申請後進行的檢查進行評估。如果FDA或類似的外國監管機構發現這些設施存在缺陷或不批准這些設施用於生產我們的候選產品，或者如果它後來發現缺陷或在未來撤回任何此類批准，或在如果我們生產候選產品或材料所依賴的任何製造設施出現問題，我們可能找不到額外的或替換的設施在商業上合理的條件下，及時或根本不提供此類候選產品或材料。如果獲得批准，這將對我們開發、獲得監管部門批准或營銷我們的候選產品的能力產生重大影響。
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依賴第三方生產我們的候選產品和用於製造我們候選產品的組件會帶來一定的風險，包括依賴第三方的法規遵從性和質量保證，第三方製造商沒有維持履行其義務的財力、人力或其他資源的可能性，第三方未能根據我們的規格製造該等組件或我們的候選產品或我們最終可能商業化的任何產品的可能性，挪用我們的專有信息(包括我們的商業祕密和技術訣竅)，以及第三方終止我們的製造關係的可能性。在這個對我們來説代價高昂或具有破壞性的時刻。此外，FDA和其他監管機構要求我們的候選產品和我們最終可能商業化的任何產品都必須按照cGMP、CGTP和類似的司法標準生產。除其他外，這些要求包括質量控制、質量保證以及記錄和文件的維護。FDA或類似的外國監管機構也可以隨時實施新的標準，或者改變他們對現有產品製造、包裝或檢測標準的解釋和執行。我們幾乎無法控制我們的製造商是否遵守這些法規和標準。此外，我們的第三方製造商的運營可能會因新冠肺炎疫情的爆發而中斷或延遲，這可能會影響這些第三方製造商獲得生產所需材料的能力，或者在以下情況下繼續進行運營的能力：就地避難所訂單。我們和我們的第三方製造商還不知道對我們的運營能力(包括我們的候選產品的製造)的潛在影響的全面程度，因此我們和我們的製造商正在繼續密切關注情況。然而，如果生產我們候選產品或候選產品的部件的第三方未能遵守cgmp或cgtp，或未能擴大生產流程，包括未能及時交付足夠數量的此類部件或候選產品，包括因新冠肺炎疫情造成的任何中斷、延誤或關閉，都可能導致我們的任何候選產品延遲或無法獲得監管部門的批准。此外，此類故障可能成為fda發出警告信、撤回對產品的批准的依據。包括召回或扣押候選產品的外部供應，完全或部分暫停生產，暫停正在進行的臨牀試驗，拒絕批准待決的申請或補充申請，扣留產品，拒絕允許產品進出口，禁令或施加民事和刑事處罰.
我們對ProTmune的持續開發可能依賴於在特定條件下生產ProTmune的第三方細胞處理設施。如果這些設施未能在適當的條件下始終如一地生產我們的候選產品，可能會導致我們的臨牀開發計劃延遲，並削弱我們獲得這些候選產品的批准或將其商業化的能力。
到目前為止，由我們的臨牀站點運營或附屬於我們的臨牀站點的臨牀細胞處理設施已經生產了ProTmune，用於我們的ProTmune臨牀試驗。FDA將要求我們標準化ProTmune的生產，以及我們可能開發的任何其他候選產品，包括我們對設施和原材料的監督，以及從供應商資格到最終產品分析測試和發佈。用於註冊臨牀試驗和商業化的ProTmune的生產將受到包括FDA在內的相關監管機構的要求，而這些商業化候選產品的預期生產可能要求生產ProTmune的每個臨牀細胞加工設施符合cGMP和其他監管要求，並接受FDA或其他適用監管機構的檢查，這些檢查將在提交生物製品許可證申請(BLA)或其他營銷申請後進行。雖然我們有責任確保遵守適用的法規要求，並在申請上市批准之前監督產品製造和發佈的所有方面，但我們不控制這些第三方細胞處理設施的活動，完全依賴於它們遵守法規要求和正確執行我們任何候選產品的生產協議的能力。特別是，如果FDA要求每個臨牀細胞處理設施都符合cGMP，就不能保證它們能夠做到這一點。由於這些製造要求，如果適用的臨牀細胞處理設施無法生產我們的任何候選產品，包括ProTmune, 為了符合我們的規範和FDA的嚴格監管要求，我們可能需要確定用於生產該候選產品的替代工藝或設施，這可能需要我們花費大量額外的時間和資源，並會削弱我們製造、完成該候選產品的臨牀開發和商業化的能力。為符合適用的法規和製造要求，臨牀細胞處理設施可能被要求擁有或獲得某些設備，包括但不限於生物安全櫃、加温設備、細胞清洗設備、冰櫃或其他材料，或修改其操作的各個方面，包括其物理設施或佈局、環境系統、監測系統、質量系統或培訓程序。如果臨牀細胞處理設施不願意或不能遵守這些監管或製造要求，它將被限制或禁止製造該候選產品，並將其提供給患者使用。如果這些臨牀細胞處理設施未能正確生產ProTmune，可能會對該候選產品的安全性和有效性產生不利影響，或者導致FDA或其他監管機構在臨牀和商業環境中對ProTmune的生產和使用施加限制或禁令，這將對我們的業務產生不利影響。
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我們依賴戰略夥伴關係和合作安排，例如我們與Janssen和Ono的合作安排，在某些標誌或地理區域開發和商業化我們的某些候選產品，如果這些安排不成功，這可能會導致我們任何候選產品的開發、製造或商業化的延遲和其他障礙，並對我們的運營結果造成實質性損害。
我們充分開發和商業化我們的候選產品的戰略依賴於維持我們目前的安排，並與研究合作者、公司合作者和其他第三方建立新的安排。。我們目前與Janssen和Ono簽訂了企業合作協議。這些公司合作協議規定，除其他事項外，如果實現某些開發、監管和商業里程碑，研究資金和未來的重大付款。根據這些安排，我們的企業協作者通常負責：
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選擇在臨牀前階段和臨牀開發階段推進候選產品； |
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進行臨牀開發，併為候選產品獲得所需的監管批准；以及 |
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將產生的任何產品商業化。 |
因此，我們可能無法按照目前設想的方式或時間表進行這些公司協作，這可能會對我們的業務運營產生負面影響。
對我們的某些候選產品的研究經費以及開發和商業化缺乏控制，這可能會導致我們的任何候選產品的開發和商業化出現延遲或其他困難，這可能會阻礙研發活動和預期的監管申報工作的及時完成(如果有的話)。由於我們預計將繼續依賴我們現有的企業合作伙伴，並在未來進行新的合作，因此我們的任何候選產品的開發和商業化可能會大大延遲，如果我們當前或未來的一個或多個合作伙伴出現以下情況，我們獲得未來資金的能力可能會受到很大影響：
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由於業務戰略的改變或公司或業務部門的合併、收購、出售或縮減，將其優先事項和資源從我們的協作中轉移； |
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停止我們合作的治療領域的發展； |
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未能選擇進入臨牀前開發、臨牀開發或隨後的臨牀開發成為上市產品的候選產品； |
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更改特定候選產品的成功標準，從而延遲或停止該候選產品的開發； |
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嚴重延遲某些活動的啟動或進行，這可能會延遲我們收到與此類活動相關的里程碑付款，從而影響我們為自己的活動提供資金的能力； |
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開發與我們的候選產品直接或間接競爭的候選產品； |
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未獲得候選產品必要的監管批准； |
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沒有成功地將候選產品商業化； |
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遇到法規、資源或質量問題，無法滿足需求； |
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行使協議規定的終止合作的權利，或以其他方式撤銷對合作的支持，或以其他方式損害合作下的發展； |
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不同意候選產品的研究、開發或商業化，導致里程碑延遲、版税支付或終止該候選產品；以及 |
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以某種方式使用我們的專有信息或知識產權，從而危及我們在此類財產上的權利。 |
此外，楊森協議或小野協議或我們未來達成的任何戰略合作伙伴關係或合作安排的終止可能會阻止我們獲得此類協議下的任何里程碑、特許權使用費支付、利潤分享和其他利益。此外，與這些當事人的分歧可能需要或導致訴訟或仲裁，這將是耗時和昂貴的。這些事件中的任何一項都可能對我們開發和商業化我們的任何候選產品的能力產生實質性的不利影響，並可能對我們的業務、前景、財務狀況和運營結果產生不利影響。
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在特定條件下，我們目前依賴第三方細胞處理設施來生產ProTmune。如果這些設施未能在適當的條件下始終如一地生產我們的候選產品，可能會導致我們的臨牀開發計劃延遲，並削弱我們獲得這些候選產品的批准或將其商業化的能力。
由我們的臨牀站點運營或附屬於我們的臨牀站點的臨牀細胞處理設施目前生產ProTmune，用於我們對這些候選產品的臨牀試驗。FDA將要求我們標準化ProTmune的生產，以及我們可能開發的任何其他候選產品，包括我們對設施和原材料的監督，以及從供應商資格到最終產品分析測試和發佈。用於註冊臨牀試驗和商業化的ProTmune的製造將受到包括FDA在內的相關監管機構的要求，這些產品的預期商業化生產可能要求生產ProTmune的每個臨牀細胞處理設施都符合cGMP和其他監管要求，並接受FDA或其他適用監管機構的檢查，這些檢查將在提交BLA或其他營銷申請後進行。雖然我們有責任確保遵守適用的法規要求，並在申請上市批准之前監督產品製造和發佈的所有方面，但我們不控制這些第三方細胞處理設施的活動，完全依賴於它們遵守法規要求和正確執行我們任何候選產品的生產協議的能力。特別是，如果FDA要求每個臨牀細胞處理設施都符合cGMP，就不能保證它們能夠做到這一點。由於這些製造要求，如果適用的臨牀細胞處理設施無法生產我們的任何候選產品，包括ProTmune, 為了符合我們的規範和FDA的嚴格監管要求，我們可能需要確定用於生產該候選產品的替代工藝或設施，這可能需要我們花費大量額外的時間和資源，並會削弱我們製造、完成該候選產品的臨牀開發和商業化的能力。為符合適用的法規和製造要求，臨牀細胞處理設施可能被要求擁有或獲得某些設備，包括但不限於生物安全櫃、加温設備、細胞清洗設備、冰櫃或其他材料，或修改其操作的各個方面，包括其物理設施或佈局、環境系統、監測系統、質量系統或培訓程序。如果臨牀細胞處理設施不願意或不能遵守這些監管或製造要求，它將被限制或禁止製造該候選產品，並將其提供給患者使用。如果這些臨牀細胞處理設施未能正確生產ProTmune，可能會對該候選產品的安全性和有效性產生不利影響，或者導致FDA或其他監管機構在臨牀和商業環境中對ProTmune的生產和使用施加限制或禁令，這將對我們的業務產生不利影響。
基於細胞的治療依賴於試劑和特殊材料和設備的可用性，在每種情況下，這些試劑和特殊材料和設備都需要FDA和外國監管機構接受，而這些試劑、材料和設備可能無法以可接受的條款提供給我們，或者根本不能提供。我們依賴第三方供應商提供製造我們候選產品所需的各種部件、材料和設備，其中某些部件沒有供應安排。
生產我們的候選產品需要許多試劑和其他特殊材料和設備，其中一些是由資源和經驗有限的小公司製造或供應的，以支持商業生物製劑的生產。到目前為止，我們和我們的臨牀細胞處理設施和CMO已經從第三方供應商購買了設備、材料和一次性設備，如自動細胞洗滌設備、自動細胞加温裝置、市面上可買到的介質和細胞轉移和洗滌裝置，用於生產我們現有的候選產品。這些供應商中的一些可能沒有能力支持生物製藥公司在cGMP下生產的商業產品，或者可能裝備不足，無法支持我們的需求。來自這些供應商的試劑和其他關鍵材料可能具有不一致的屬性，並將變異性引入我們的製成品候選產品，這可能會導致不同的患者結果和可能的不良事件。我們依賴於製造我們的候選產品所需的材料的一般商業可用性，並且沒有與這些供應商中的許多供應商簽訂供應合同，並且可能無法以可接受的條款或根本不能獲得與他們的供應合同。即使我們能夠簽訂這樣的合同，我們也可能被限制為供應某些所需組件的唯一第三方，包括我們的藥物調節劑和細胞處理介質的組件。由於新冠肺炎疫情，我們供應商的業務和運營可能會中斷或延遲，我們的供應鏈也可能會中斷或延遲。無法繼續從這些供應商中的任何一個採購產品，這可能是由於新冠肺炎疫情的影響，影響供應商的監管行動或要求, 供應商經歷的不利財務或其他戰略發展、勞資糾紛或短缺、意外需求或質量問題可能會對我們滿足候選產品需求的能力產生不利影響，這可能會對我們的產品銷售和運營結果或我們進行臨牀試驗的能力產生不利和實質性的影響，其中任何一項都可能嚴重損害我們的業務。
如果我們被要求更換供應商，或修改用於生產我們候選產品的組件、設備、材料或一次性設備，我們可能被要求更改我們的製造操作或臨牀試驗方案，或向監管機構提供額外數據，以便使用任何替代的組件、設備、材料或一次性產品，任何這些都可能使我們的候選產品臨牀開發和商業化所需的成本倒退、延遲或增加。此外，任何此類更改或修改都可能對我們候選產品的安全性、有效性、穩定性或效力產生不利影響，並可能對我們候選產品的臨牀開發產生不利影響，損害我們的業務。
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我們面臨着各種各樣的挑戰和不確定性，這些挑戰和不確定性與我們生產ProTmune所依賴的人類捐獻材料有關。
ProTmune是由第三方捐贈者的血液製成的，因此，ProTmune的製造取決於第三方捐贈者材料的可用性和質量。為生產ProTmune選擇合適的供體材料需要臨牀和生產人員之間的密切協調。
ProTmune是使用動員的外周血液(MPB)製造的，目前MPB是由國家骨髓捐贈者計劃(NMDP)的臨牀細胞處理設施直接購買的，用於我們正在進行的1/2階段保護臨牀研究。MPB能否用於生產ProTmune取決於許多我們無法控制的管理、政治、經濟和技術因素，包括：
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與監管臨牀使用的MPB有關的政府政策； |
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NMDP和個人血庫有關MPB收購和銀行業務的政策和做法； |
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MPB的定價； |
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尋找和配對MPB與病人的方法，其中涉及與當前和未來MPB參數有關的新興技術，以指導選擇合適的MPB單元進行移植；以及 |
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MPB的採購和運輸方法以及臨牀現場的處理和儲存。 |
此外，我們無法控制這些臨牀細胞處理設施用於生產ProTmune的MPB的供應、可獲得性、價格或類型。我們非常依賴這些第三方，並預計將繼續嚴重依賴這些第三方購買符合政府法規和現行護理標準的強制性公積金(MPB)。此外，我們可能會確定MPB的特定單位的特定特徵，如體積和紅細胞含量，這可能會限制在ProTmune生產中使用這些單位的能力，儘管這種MPB可能適合於同種異體移植。因此，對MPB滿足我們的規格的要求可能會限制有資格用於生產ProTmune的MPB的潛在庫存，用於我們正在進行的臨牀試驗和任何未來的臨牀試驗，以及ProTmune的商業供應(如果獲得批准)。
在美國，MPB的銀行和使用不需要BLA，MPB也不是FDA許可的產品。然而，FDA確實要求MPB的單位遵守並符合細胞治療認可基金會(FACT)、NMDP和美國血庫協會(AABB)(如果適用)制定的標準。在我們目前的1/2階段ProTmune臨牀試驗中，ProTmune是使用未經許可的MPB單位生產的。有可能在未來，監管政策可能會改變，FDA可能會要求MPB設備獲得許可，並且ProTmune只能使用獲得許可的MPB設備製造。如果不能獲得足夠的MPB供應，將對我們開發和商業化ProTmune的能力造成不利影響。
此外，用捐贈者的材料製造ProTmune涉及複雜的過程，有專門的設備和高技能和訓練有素的人員。ProTmune的製造過程容易受到額外風險的影響，因為需要在整個製造過程中保持無菌條件。無論是供體材料還是製造過程中使用的材料中的病毒或其他病原體污染，或微生物材料在過程中的任何時刻進入，都可能導致受污染或無法使用的產品。這種污染增加了不良副作用的風險，並可能導致ProTmune的開發延遲。
我們目前依賴第三方對我們的候選產品進行某些研發活動和臨牀試驗。如果這些第三方不能成功履行合同職責或在預期期限內完成，我們可能無法及時開發、製造、獲得監管部門對我們候選產品的批准或將其商業化，我們的業務可能會受到嚴重損害。
我們依賴第三方(包括醫療機構、臨牀研究人員、細胞處理實驗室和CRO)進行某些研究和臨牀前開發活動、過程開發和製造活動，以及對我們候選產品的臨牀試驗進行、管理和監督。我們對這些第三方的活動沒有直接控制權，對他們的實際表現的影響可能有限。我們對這些第三方和CRO的依賴並不能免除我們確保我們的臨牀研究按照適用的方案、法律和法規要求以及科學標準進行的責任。
我們有責任遵守，並有責任確保我們的第三方服務提供商和CRO遵守適用的GCP，以便在臨牀開發中為我們的所有候選產品開展活動，包括進行臨牀試驗，並記錄和報告這些試驗的數據。監管部門通過對審判發起人、主要調查人員和審判地點進行定期檢查來執行這些規定。我們不能保證在特定監管機構檢查後，該監管機構將確定我們的任何臨牀試驗是否符合適用的GCP要求。此外，我們的註冊臨牀試驗必須使用在適用法規要求下生產的產品進行。
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如果這些第三方和CRO未能按計劃成功履行合同職責或義務、在預期期限內完成或成功完成活動，或者如果他們獲得的研究、臨牀前開發、過程開發、製造或臨牀數據的質量或準確性因未能遵守適用的法規和製造要求或其他原因而受到損害，則我們的研究、臨牀前開發、過程開發和製造活動以及我們的候選產品的開發可能會被延長、延遲或終止，我們可能無法獲得監管部門的批准或無法成功商業化。此外，如果我們與第三方或CRO的協議因任何原因終止，我們候選產品的開發可能會延遲或受損，我們可能無法推進我們的候選產品。因此，我們的運營結果和候選產品的商業前景將受到損害，我們的成本可能會增加，我們的創收能力可能會被推遲。
如果我們與我們的合作者或戰略合作伙伴之間出現衝突，這些各方可能會以對我們不利的方式行事，並可能限制我們實施戰略的能力。
如果我們的公司或學術合作伙伴或戰略合作伙伴與我們發生衝突，對方可能會採取對我們不利的方式，並可能限制我們實施戰略的能力。我們的一些學術合作者和戰略合作伙伴正在與我們合作的每個領域進行多項產品開發工作。然而，我們的合作者或戰略合作伙伴可能會單獨或與其他人一起開發相關領域的產品，這些產品與這些合作的主題產品或潛在產品具有競爭力。無論是由合作者或戰略合作伙伴開發的競爭產品，還是由合作者或戰略合作伙伴擁有權利的競爭產品，都可能導致我們的合作者或合作伙伴撤回對我們的候選產品的支持。
我們的一些合作者或戰略合作伙伴在未來也可能成為我們的競爭對手。我們的合作者或戰略合作伙伴可能開發競爭產品，阻止我們與其競爭對手進行合作，未能及時獲得監管批准，過早終止與我們的協議，或未能投入足夠的資源來開發和商業化我們的候選產品。這些發展中的任何一個都可能損害我們的產品開發努力。
與我們的知識產權有關的風險
如果我們不能保護我們的知識產權，或為我們的技術和候選產品獲得並保持專利保護，其他公司可能會根據我們的發現開發產品，這可能會減少對我們產品的需求，損害我們的業務。
我們的商業成功在一定程度上將取決於我們是否有能力為我們的候選產品、用於製造它們的操作和使用它們的方法以及我們的單元編程技術獲得和維護知識產權保護，以防止第三方製造、使用、銷售、提供銷售或進口我們的候選產品或以其他方式利用我們的單元編程方法。生物技術和製藥領域的專利保護範圍涉及複雜的法律問題。和科學問題，而且可能是不確定的。因此，我們的專利權的頒發、範圍、有效性、可執行性和商業價值都是不確定的。我們擁有並擁有我們候選產品和單元編程技術的專利組合的獨家許可，儘管我們不能確定我們現有的專利和專利申請是否提供了足夠的保護，或者任何額外的專利是否會向我們發出為我們的其他候選產品提供足夠保護的權利。此外，如果我們試圖強制執行或在法庭或其他程序中受到挑戰，我們無法預測在我們的專利中可能強制執行的權利要求的廣度。如果我們無法確保並維持對我們的候選產品和單元編程技術的保護，或者如果我們獲得或許可的任何專利被認為是無效和不可執行的，我們將我們的技術商業化或許可的能力可能會受到不利影響。
其他公司已經提交了專利申請，未來可能也會提交專利申請，涵蓋與我們的產品和技術類似、相同或競爭的產品和技術，或者對我們的業務重要的產品和技術。由於美國和大多數其他國家的專利申請在提交後的一段時間內是保密的，有些專利申請在發佈之前一直是保密的，我們不能確定第三方擁有的任何專利申請不會優先於我們提交的或未獲許可的專利申請，或者我們或我們的許可人不會參與美國或非美國專利局的幹擾、反對、複審、審查、補發、授權後複審或無效訴訟程序，也不能確定我們或我們的許可人不會參與美國或非美國專利局的幹預、反對、複審、審查、補發、授權後複審或無效訴訟。我們的專利或許可人的專利的範圍、有效性或可執行性可能會在美國和海外的法院或專利局的此類訴訟中受到挑戰，如果我們的專利或許可人的專利覆蓋範圍縮小，或者如果我們或許可人的專利在任何此類訴訟中被判定為無效或不可強制執行，我們的業務可能會受到損害。在這類訴訟中，我們的專利或許可人的專利可能會在此類訴訟中受到挑戰，如果我們的專利或許可人的專利被縮小覆蓋範圍，或者如果我們或我們的許可人的專利被判定無效或不可強制執行，我們的業務可能會受到損害。
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我們依賴我們的許可方起訴和維護對我們的業務至關重要的專利和專利申請。如果我們的許可方未能有效保護這些知識產權，可能會對我們的業務和運營產生不利影響。
我們的關鍵技術和候選產品的某些權利，包括與ProTmune和我們的iPSC技術相關的知識產權，都是從第三方獲得許可的。作為第三方知識產權的被許可人，我們依賴我們的許可人提交和起訴專利申請並維護專利，並根據我們的一些許可協議保護被許可的知識產權。對於我們的某些許可專利、專利申請和其他知識產權，我們沒有也不擁有對這些活動的主要控制權，我們不能確定這些活動是否會導致有效和可強制執行的專利和其他知識產權。此外，我們的許可人可能有權控制我們許可專利的執行或對聲稱這些專利無效的任何主張的抗辯，我們不能確定我們的許可人是否會分配足夠的資源或優先執行此類專利或對此類主張的抗辯，以保護我們在許可專利中的利益。即使我們不是這些法律行動的一方，不利的結果也可能損害我們的業務，因為這可能會阻止我們繼續許可我們可能需要的知識產權，以運營我們的業務。
如果我們未能履行許可協議規定的義務，我們可能會失去候選產品或關鍵技術的權利。
我們已經通過與第三方的知識產權許可協議獲得了開發、營銷和銷售我們的一些候選產品的權利。這些許可協議將各種勤奮、里程碑付款、特許權使用費和其他義務強加給我們。特別是，根據我們與紀念斯隆·凱特琳癌症中心(MSK)於2018年5月15日修訂並重新簽署的獨家許可協議(修訂後的MSK許可)，如果許可產品達到指定的臨牀里程碑，MSK有資格從我們獲得基於我們普通股價格的總額高達7500萬美元的某些里程碑付款，其中欠MSK的此類付款的金額取決於我們普通股價格在實現該臨牀里程碑之日後的某些上漲。如果我們不履行許可協議下的義務，包括任何付款義務，我們可能會失去這些許可涵蓋的產品的部分或全部開發、營銷和銷售權利，我們形成合作或合作關係的能力可能會受到損害。此外，根據我們與第三方的許可協議，可能會出現糾紛，這可能會阻止或削弱我們以可接受的條款維持當前許可安排以及開發受影響候選產品並將其商業化的能力。
我們可能會捲入與專利和其他知識產權的執行或保護有關的訴訟或其他訴訟，這可能會導致我們的資源被轉移，並可能使我們的知識產權處於危險之中。
如果我們選擇訴諸法院阻止另一方使用我們獲得的任何專利中聲稱的發明，該個人或公司有權要求法院裁定此類專利無效或不應針對該第三方強制執行。除了專利侵權訴訟，我們還可能被要求提出干涉，反對，單方面複查，撥款後審查，或各方間在美國專利商標局(USPTO)和相應的外國專利局審查訴訟程序。與知識產權有關的訴訟和其他訴訟是不可預測和昂貴的，即使我們在任何此類訴訟中勝訴，也會消耗時間和資源，並轉移管理和科學人員的注意力。這樣的訴訟或訴訟可能會大幅增加我們的運營虧損，並減少可用於研發和其他活動的資源。我們可能沒有足夠的財政或其他資源來適當地進行這類訴訟或法律程序。我們的一些競爭對手可能比我們更有效地承擔這類訴訟或訴訟的費用，因為他們擁有更多的財政資源。因此，即使我們作出努力，也未必能防止第三者侵犯或盜用我們的知識產權，或成功挑戰我們的知識產權。專利訴訟或其他訴訟的發起和繼續帶來的不確定性可能會對我們在市場上的競爭能力產生重大不利影響。
在這類訴訟中，法院或專利局也有可能判定我們的專利或許可人的專利無效或不可強制執行，我們無權阻止對方使用這些發明。還有一種風險是，即使這些專利的有效性得到支持，法院也會以對方的活動沒有侵犯我們對這些專利的權利為理由，拒絕阻止對方。如果我們不能成功地保護我們的知識產權，我們的競爭對手就可以根據我們的發現開發和銷售產品，這可能會減少對我們產品的需求。
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我們或我們的戰略合作伙伴可能會侵犯他人的知識產權，這可能會阻礙或推遲我們的產品開發努力，並阻止我們將候選產品商業化，或增加產品商業化的成本。
我們的成功在一定程度上將取決於我們在不侵犯第三方所有權的情況下運營的能力。在美國國內外，生物技術和製藥行業有大量涉及專利和其他知識產權的訴訟，包括專利侵權訴訟、幹擾、反對、前半部分E複試、撥款後審查，以及各方間審查美國專利商標局和相應的外國專利局的訴訟程序。在我們正在開發候選產品的領域中，存在着大量由第三方擁有的美國和外國頒發的專利和未決的專利申請。隨着生物技術和製藥行業的擴張以及更多專利的頒發，我們的候選產品可能會受到侵犯第三方專利權的指控的風險增加。
我們不能保證製造、使用或營銷我們現有的候選產品或我們開發的任何其他候選產品，或使用我們的單元編程技術，不會侵犯第三方專利。可能存在與使用或製造我們的候選產品相關的第三方專利或專利申請，這些專利要求材料、電池成分、製造方法或治療方法。我們的競爭對手可能已經提交了專利申請，並可能在未來提交專利申請，涵蓋與我們類似的產品和技術。由於專利申請可能需要數年時間才能發佈，因此可能存在當前正在處理的專利申請，這些申請可能會導致我們的候選產品可能會侵犯已頒發的專利。此外，第三方可能會在未來獲得專利，並聲稱使用我們的技術侵犯了這些專利。如果有管轄權的法院持有任何第三方專利，涵蓋我們的任何候選產品、製造過程中形成的任何成分或任何最終產品本身的製造方面，則任何此類專利的持有者可能能夠阻止我們將該候選產品商業化的能力，除非我們獲得了適用專利下的許可，或者直到該等專利到期。這樣的許可可能無法以商業合理的條款獲得，或者根本無法獲得。
如果對我們提起專利侵權訴訟，我們可能被迫停止或推遲開發、製造或銷售聲稱侵犯了第三方知識產權的潛在產品，除非該第三方授予我們使用其知識產權的權利。如果我們無法獲得許可或開發或獲得非侵權技術，或者如果我們未能成功抗辯侵權訴訟，或者如果我們被發現侵犯了一項有效專利，我們可能會遭受重大金錢損失，在將我們的候選產品推向市場的過程中遇到重大延誤，並被禁止製造或銷售我們的候選產品，任何這些都可能嚴重損害我們的業務。
我們可能會受到指控，稱我們的員工、顧問或獨立承包商錯誤地使用或披露了所謂的商業祕密。
在開展業務時，我們從第三方獲取了機密和專有信息。此外，我們還僱用以前受僱於其他生物技術或製藥公司的人員，包括我們的競爭對手或潛在競爭對手。儘管我們盡力確保我們的員工、顧問和獨立承包商在為我們工作時不使用他人的專有信息或專有技術，但我們或我們的員工、顧問或獨立承包商可能會因疏忽或以其他方式使用或泄露其前僱主或其他方的商業祕密或其他專有信息而受到索賠。可能有必要提起訴訟來對這些索賠進行辯護。如果我們不能為任何此類索賠辯護，除了支付金錢損失外，我們還可能失去寶貴的知識產權或人員，這可能會對我們的業務造成不利影響。即使我們成功地反駁了這些索賠，訴訟也可能導致鉅額成本，並分散管理層的注意力。
我們可能會受到質疑我們的專利和其他知識產權的發明權的索賠。
我們可能會受到前僱員、合作者或其他第三方作為發明人或共同發明人對我們的專利或其他知識產權的利益的指控。如果我們不能為任何這樣的主張辯護，我們可能會失去寶貴的知識產權，例如有價值的知識產權的專有權或使用權。我們還可能遭受金錢損失，這些結果中的任何一個都可能對我們的業務產生實質性的不利影響。
與我們的員工和第三方簽訂的專有信息和發明轉讓協議可能無法阻止未經授權泄露我們的商業祕密和其他專有信息。
除了專利提供的保護外，我們還依靠非專利的商業祕密和改進、專有技術訣竅和持續的技術創新來發展和保持我們的競爭地位，我們尋求通過與我們的合作者、員工和顧問簽訂保密協議來部分保護我們的競爭地位。我們還與我們的員工以及一些(但不是全部)我們的合作者和顧問簽訂了發明或專利轉讓協議。然而，商業祕密可能很難保護，如果我們的員工、合作者或顧問違反了這些協議，我們可能沒有足夠的補救措施來彌補任何此類違規行為，否則我們的商業祕密可能會被我們的競爭對手知曉或獨立發現，這將對我們的商業地位產生不利影響。
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我們可能無法在世界各地保護我們的知識產權。
在世界所有國家對我們的候選產品申請、起訴和保護專利的費用將高得令人望而卻步，而且我們在美國以外的一些國家的知識產權可能沒有美國那麼廣泛。此外，一些國家的法律對知識產權的保護程度不及美國的聯邦和州法律。因此，我們可能無法阻止第三方在美國以外的所有國家實施我們的發明，或在美國或其他司法管轄區銷售或進口使用我們的發明製造的產品。競爭對手可以在我們沒有獲得專利保護的司法管轄區使用我們的技術來開發自己的產品，也可以將侵權產品出口到我們擁有專利保護的地區，但執法力度不如美國。這些產品可能會與我們可能開發和商業化的任何產品競爭，我們的專利或其他知識產權可能無法有效或不足以阻止它們競爭。
許多公司在外國司法管轄區保護和捍衞知識產權方面遇到了重大問題。某些國家的法律制度，特別是某些發展中國家的法律制度，不支持專利、商業祕密和其他知識產權保護的執行，特別是與生物技術和醫藥產品有關的保護，這可能使我們很難阻止侵犯我們的專利或以侵犯我們的專有權的方式銷售競爭產品。在外國司法管轄區強制執行我們的專利權的訴訟，無論是否成功，都可能導致鉅額成本，轉移我們對業務其他方面的努力和注意力，可能會使我們的專利面臨被無效或狹義解釋的風險，可能會使我們的專利申請面臨無法頒發的風險，並可能引發第三方對我們提出索賠。我們可能不會在我們發起的任何訴訟中獲勝，所判給的損害賠償或其他補救措施(如果有的話)可能沒有商業意義。因此，我們在世界各地強制執行我們的知識產權的努力可能不足以從我們開發或許可的知識產權中獲得顯著的商業優勢。
美國專利法的變化可能會降低專利的整體價值，從而削弱我們保護我們的候選產品和技術的能力。
與其他生物技術公司一樣，我們的成功在很大程度上依賴於知識產權，特別是專利。在生物技術行業獲得和實施專利既涉及技術上的複雜性，也涉及法律上的複雜性，因此獲得和實施生物技術專利既昂貴又耗時，而且本質上是不確定的。此外，美國最近頒佈並正在實施範圍廣泛的專利改革立法。美國最高法院最近的裁決縮小了某些情況下可獲得的專利保護範圍，並在某些情況下削弱了專利所有者的權利。除了對我們未來獲得專利的能力的不確定性增加之外，這一系列事件的結合也給一旦獲得專利的價值帶來了不確定性。根據美國國會、聯邦法院和美國專利商標局的決定，管理專利的法律和法規可能會以不可預測的方式發生變化，從而削弱我們獲得新專利或強制執行我們現有的專利和未來可能獲得的專利的能力。
我們的專利期可能不足以有效保護我們的市場地位和產品。
專利的壽命是有限的。在美國，專利的自然失效時間一般是提交後20年。可能會有各種延期；然而，專利的有效期及其提供的保護是有限的。即使我們獲得了涵蓋我們候選產品的專利，一旦一種產品的專利有效期到期，我們可能會面臨來自其他產品的競爭。如果我們專利的生命期不足以有效地保護我們的產品和業務，我們的業務和經營結果將受到不利影響。
與我們候選產品商業化相關的風險
我們沒有營銷任何候選產品的經驗，也沒有銷售隊伍或分銷能力，如果我們的產品獲得批准，我們可能無法成功地將其商業化。
我們目前沒有營銷和銷售治療產品的經驗。如果我們的任何候選產品被批准用於營銷，我們打算在內部建立營銷和銷售能力，或者我們可能選擇性地尋求與其他實體建立合作伙伴關係，以利用他們的營銷和分銷能力。如果我們不能單獨開發足夠的營銷和銷售能力，或者不能有效地與第三方合作，我們創造產品收入的能力將受到影響。
我們候選產品的商業成功將取決於醫生、患者、第三方付款人和醫學界其他人對市場的接受程度。
我們產品的商業成功，如果被批准上市，將在一定程度上取決於醫療界、患者和第三方付款人是否接受我們的候選產品是有效和安全的。如果這些產品沒有達到足夠的接受度，我們可能不會產生顯著的產品收入，也可能不會盈利。如果我們的產品獲準上市，市場接受程度將取決於許多因素，包括：
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產品的安全性和有效性，以及與替代療法相比的優勢； |
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任何經批准的產品的標籤； |
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任何副作用的流行和嚴重程度，包括產品批准的標籤中包含的任何限制或警告； |
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有競爭力的產品的出現和市場推出的時機； |
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我們的營銷策略是否有效；以及 |
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是否有足夠的第三方保險覆蓋範圍或政府補償，這可能取決於我們是否有能力提供令人信服的證據，證明一種產品顯著改善了健康結果，以支持此類保險覆蓋或補償。 |
即使一種潛在的產品在臨牀前研究和臨牀試驗中表現出良好的療效和安全性，市場對該產品的接受度也要等到該產品推出後才能知道。如果我們的候選產品不能獲得市場認可，將損害我們的業務、業績和財務狀況。
我們預計現有候選產品和我們可能開發的任何其他候選產品的定價都將面臨不確定性。如果我們候選產品的定價政策不利，我們的商業成功將受到影響。
由於我們候選產品的新穎性，以及一般的造血幹細胞移植程序，特別是我們的細胞免疫療法候選產品的針對性，我們可能獲得市場批准的任何此類產品的定價都面臨着很大的不確定性。儘管我們預計我們開發的任何候選細胞免疫療法產品的定價都將相對較高，因為它們預計將用於預防或治療治療選擇有限的危及生命的疾病，但生物製藥行業最近經歷了巨大的定價壓力，包括在孤兒藥物產品領域。特別是，藥品定價和其他醫療成本繼續受到巨大的政治和社會壓力，我們預計這種壓力將在全球範圍內持續並不斷上升。這些壓力可能會損害我們的業務和聲譽，導致我們的股價下跌或經歷一段時間的波動，並對經營業績和我們的融資能力產生不利影響。
新批准的產品的保險覆蓋範圍和報銷狀況尚不確定。如果新產品不能獲得或維持足夠的承保範圍和報銷範圍，可能會限制我們的產品收入。
我們能否成功地將我們的任何候選產品商業化，在一定程度上將取決於政府衞生行政部門、私人健康保險公司和其他組織對這些產品和相關治療的報銷程度。政府和私人支付方的可獲得性和報銷範圍對大多數患者負擔得起昂貴的治療(如造血幹細胞移植或細胞免疫療法)至關重要。在政府和第三方付款人新批准的產品的保險覆蓋範圍和報銷方面存在重大不確定性。特別是，對於細胞免疫療法的報銷，沒有既定的做法和先例，很難預測監管當局或私人付款人將如何決定像我們這樣的新產品的報銷水平。我們的產品可能沒有資格獲得保險或直接報銷，或者可能受到有限的報銷。如果無法獲得報銷或保險，或僅限於有限級別，我們可能無法成功地將我們的候選產品商業化。即使提供了保險，批准的報銷金額也可能不足以讓我們建立或維持定價以產生收入。
此外，外國司法管轄區的報銷機構可能比美國的報銷機構更為保守。因此，在美國以外的市場，與美國相比，我們產品的報銷可能會減少，可能不足以產生商業上合理的收入和利潤。此外，在美國和國外，政府和第三方付款人加大力度限制或降低醫療成本，可能會導致這些組織限制批准的新產品的覆蓋範圍和報銷水平，因此，它們可能無法覆蓋或為我們的候選產品提供足夠的付款。如果我們獲得市場批准的任何產品未能獲得或保持足夠的報銷，將對我們取得商業成功的能力產生不利影響，並可能對我們的經營業績、我們籌集產品商業化所需資金的能力以及我們的整體財務狀況產生實質性的不利影響。
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如果我們的候選產品的市場機會比我們想象的要小，我們的收入可能會受到不利影響，我們的業務可能會受到影響。由於我們候選產品的目標患者人數較少，我們必須能夠成功識別患者並佔據相當大的市場份額，才能實現並保持盈利能力。
我們專注於孤兒適應症和其他罕見疾病的候選產品的研發。我們對患有這些疾病的人數的預測，以及有可能從我們的候選產品治療中受益的這些疾病患者的子集，都是基於估計的。這些估計可能被證明是不正確的，新的研究可能會改變這些疾病的估計發病率或流行率。美國、歐洲和其他地區的患者數量可能會低於預期，或者可能無法接受我們的產品治療，或者新患者可能變得越來越難以識別或接觸到，所有這些都將對我們的運營結果和業務產生不利影響。此外，由於我們的目標患者人數很少，我們將被要求佔據相當大的市場份額，以實現並保持盈利能力。
醫療保健立法或監管改革措施可能會對我們的業務和運營結果產生負面影響。
在美國和一些外國司法管轄區，有關醫療保健系統的幾項立法和監管改革以及擬議的改革已經並將繼續進行，這些改革可能會阻止或推遲候選產品的上市審批，限制或規範審批後的活動，並影響我們以盈利方式銷售任何獲得上市審批的候選產品的能力，這些變化可能會阻止或推遲候選產品的上市審批，限制或規範審批後的活動，並影響我們以盈利方式銷售任何獲得上市審批的候選產品的能力。
在美國和其他地方的政策制定者和付款人中，有很大的興趣推動醫療系統的改革，其既定目標是控制醫療成本、提高質量和/或擴大准入。在美國，製藥業一直是這些努力的重點，並受到重大立法倡議的重大影響。2010年3月，《平價醫療法案》(ACA)獲得通過，該法案極大地改變了政府和私營保險公司為醫療保健融資的方式，並對美國製藥業產生了重大影響。自頒佈以來，ACA的許多方面都受到了司法、總統和國會的挑戰。因此，ACA對我們業務的全面影響，任何挑戰(包括任何廢除和/或取代它的內容的法律)的潛在影響，以及圍繞任何廢除或取代立法的政治不確定性，都尚不清楚。
此外，在聯邦一級，法規通常會影響與聯邦計劃和醫療保險相關的各種參數。2018年7月，醫療保險和醫療補助服務中心(CMS)發佈了一項最終規則，允許根據ACA風險調整計劃，進一步向某些ACA合格的健康計劃和醫療保險發行商收取和支付款項。在州一級，立法機構越來越多地通過立法和實施旨在控制藥品定價的法規，包括價格或患者報銷限制、折扣、對某些產品准入和營銷成本披露的限制以及透明度措施，在某些情況下，旨在鼓勵從其他國家進口和批量採購。這些聯邦和州法律法規以及未來可能提出和採用的其他新法律和改革措施的全部影響仍不確定，但可能會導致聯邦醫療保險和其他醫療保健資金的進一步減少，如果獲得批准，這可能會對我們的候選產品客户以及我們的財務運營產生不利影響。
此外，鑑於處方藥和生物製品價格的上漲，美國政府加強了對藥品和生物製品定價做法的審查。這樣的審查導致了國會的各種調查，並提出並頒佈了聯邦和州立法，旨在提高產品定價的透明度，審查定價與製造商患者計劃之間的關係，以及改革政府計劃的產品報銷方法。
我們預計，這些措施以及未來可能採取的其他醫療改革措施，可能會導致更嚴格的覆蓋標準，並給我們收到的任何批准藥物的價格帶來額外的下行壓力。醫療保險或其他政府計劃報銷的任何減少都可能導致私人支付者支付的類似減少。實施成本控制措施或其他醫療改革可能會阻止我們創造收入、實現盈利或將我們的藥品商業化。
此外，FDA可能會以可能對我們的業務和產品產生重大影響的方式對FDA的法規和指南進行修訂或重新解釋。特朗普政府還採取了幾項行政行動，包括髮布了一些行政命令，這可能會對FDA從事常規監督活動的能力造成重大負擔，或者以其他方式大幅推遲，比如通過制定規則、發佈指導意見以及審查和批准營銷申請來執行法規。很難預測這些要求將如何解釋和實施，以及它們將在多大程度上影響FDA行使其監管權力的能力。如果這些行政行動限制了FDA在正常過程中參與監督和執行活動的能力，我們的業務可能會受到負面影響。任何新的法規或指南，或對現有法規或指南的修訂或重新解釋，都可能對我們現有的候選產品或我們可能開發的任何未來候選產品施加額外成本或延長FDA的審查時間。我們無法確定法規、法規、政策或解釋在發佈、實施或採納時的變化會如何影響我們未來的業務。除其他事項外，這些變化可能需要：
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附加非臨牀或在獲得批准之前進行的臨牀試驗； |
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改變製造方法； |
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召回、更換或停產我們的一個或多個產品；以及 |
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額外的記錄保存。 |
這樣的改變可能需要大量的時間和巨大的成本，或者可能會降低我們現有候選產品或我們可能開發的其他候選產品的潛在商業價值，並可能對我們的業務和財務業績造成實質性損害。此外，延遲收到或未能獲得任何其他產品的監管許可或批准將損害我們的業務、前景、財務狀況和運營結果。
與我們的工商業有關的風險
我們現有候選產品的成功在很大程度上取決於造血幹細胞移植和細胞免疫療法領域的發展，其中一些是我們無法控制的。
我們的候選產品是專門設計並正在開發的治療實體，用於細胞免疫療法。細胞免疫治療領域的任何不利發展，特別是造血幹細胞移植實踐中的任何不利發展，都將對我們開發和商業化我們的候選產品的能力產生負面影響。如果造血幹細胞移植手術市場因任何原因下降或未能達到預期水平，或者如果由於針對造血幹細胞移植治療疾病根本原因的療法的開發和商業化，患者不再需要接受造血幹細胞移植手術，我們的業務前景將受到嚴重損害。
我們面臨着來自其他生物技術和製藥公司的競爭，如果我們不能有效競爭，我們的經營業績將受到影響。
生物技術和製藥行業競爭激烈，並受到快速而重大的技術變革的影響。我們面臨着來自生物技術和製藥公司、大學和其他研究機構的競爭，我們的許多競爭對手擁有更多的財政和其他資源，例如更多的研發人員和更有經驗的營銷和製造組織和設施。特別是，有幾家公司和機構正在開發的產品可能會消除對HSCT的需求，可能會對我們的IPSC衍生產品候選產品或我們研發流程中的候選產品構成競爭，或者可能使我們的候選產品過時或不具競爭力。如果這些產品中的一種或幾種成功了，我們的產品的市場可能會減少或被淘汰，我們可能不會取得商業上的成功。
如果我們不能吸引和留住關鍵人員和顧問，我們可能無法有效地管理我們的業務。
由於生物科技、製藥和其他行業對合格人才和顧問的爭奪激烈，我們可能無法留住或吸引合格的管理、財務、科學和臨牀人員和顧問。如果我們不能留住和吸引必要的人員和顧問來履行必要的運營職責和實現我們的業務目標，我們可能會遇到一些限制，這些限制將嚴重阻礙我們發展目標的實現、我們籌集額外資本的能力以及我們實施業務戰略的能力。
全球性的新冠肺炎疫情可能會對我們的業務、經營業績和財務狀況的各個方面產生不利影響。
由於新冠肺炎疫情的爆發，我們的業務運營的各個方面已經並可能繼續受到幹擾。為了應對疫情，我們實施了在家工作的政策，讓我們的行政員工繼續在辦公室以外的地方工作，並實施了現場佔用限制，將現場員工限制為只允許執行某些實驗室、製造和相關支持活動的人員，並要求在進入現場之前進行自我健康測試。遠程工作的增加可能會增加我們的網絡安全風險，造成數據可訪問性問題，並使我們更容易受到通信中斷的影響，其中任何一項都可能對我們的業務運營產生不利影響，或者推遲與地方和聯邦監管機構、倫理委員會、製造地點和臨牀試驗地點的必要互動。此外，由於就地避難令或其他強制旅行限制，我們進行研發、臨牀前研究和製造活動的現場工作人員可能無法進入我們的實驗室或製造空間，這些核心活動可能會在很長一段時間內受到嚴重限制或縮減，這可能會削弱我們完成支持IND的研究或選擇未來開發候選人的能力。如果我們的任何員工、高級管理人員或董事，或他們各自的個人或業務聯繫人感染了與新冠肺炎有關的疾病，導致他們無法履行職責，我們的業務可能會進一步中斷。
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此外，由於新冠肺炎疫情的影響，我們普通股和其他生物製藥公司的交易價格也出現了高度波動。因此，我們可能會面臨通過股權或債務融資籌集資金的困難，或者這種融資交易可能會以不利的條件進行。雖然疫情帶來的潛在經濟影響和持續時間可能很難評估或預測，但它已經造成並很可能導致全球金融市場進一步出現重大幹擾和不確定性，這可能會降低我們獲得資本的能力，無論是以有利的條件還是從根本上説都是如此。此外，新冠肺炎的傳播導致的經濟衰退、蕭條或其他持續的不利市場事件可能會對我們的業務和我們的普通股價值產生實質性的不利影響。
當前大流行或任何其他衞生流行病的最終影響是高度不確定的，可能會發生變化。我們還不知道對我們的業務、我們的臨牀和臨牀前項目、我們的臨牀、臨牀前、研究、製造和監管活動、醫療保健系統或整個全球經濟的潛在延遲或影響的全部程度。然而，這些影響可能會對我們的運營產生實質性的不利影響，我們將繼續密切關注情況。
如果我們不能保持有效的披露控制、程序和內部控制系統，我們編制準確財務報表或遵守適用法規的能力可能會受到損害。
作為一家上市公司，我們必須遵守經修訂的2002年薩班斯-奧克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)，以及SEC的相關規則和規定、擴大的披露要求、加速的報告要求以及更復雜的會計規則。薩班斯-奧克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)要求的公司責任包括建立和維持公司監督，以及對財務報告和披露控制和程序進行充分的內部控制。有效的內部控制對我們編制可靠的財務報告是必要的，對幫助防止財務欺詐也很重要。
我們不能保證我們在財務報告的內部控制方面不會有重大缺陷或重大缺陷。如果我們不能成功糾正財務報告內部控制中的任何重大缺陷或重大缺陷，或發現可能存在的任何重大缺陷或重大缺陷，我們的財務報告的準確性和時機可能會受到不利影響，我們可能無法遵守證券法關於及時提交定期報告的要求，除了適用的證券交易所上市要求外，我們的股價可能會因此大幅下跌。
如果我們進行收購、重組或業務合併，我們將招致各種風險，這些風險可能會對我們的業務運營或我們的股東產生不利影響。
我們不時會考慮，將來亦會考慮旨在進一步擴展和發展我們業務的策略性業務措施。這些舉措可能包括收購業務、技術或產品，或與其他公司達成業務合併。如果我們採取這樣的戰略，除了其他方面，我們還可以：
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發行股權證券，稀釋我們現有股東的持股比例； |
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招致鉅額債務，這可能會給我們的運營帶來壓力； |
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投入大量的運營、財務和管理資源，整合新業務、新技術和新產品； |
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承擔實質性的實際或或有負債； |
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重新確定我們的開發計劃的優先順序，甚至停止我們候選產品的開發和商業化；或者 |
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與另一家公司合併，或以其他方式與另一家公司進行業務合併，我們的股東將以某些股東可能認為不可取的條款獲得另一家公司的現金或股票。 |
雖然我們打算評估和考慮未來的收購、重組和業務合併，但目前我們還沒有關於任何收購、重組或業務合併的協議或諒解。
我們面臨的潛在產品責任敞口遠遠超過我們有限的保險覆蓋範圍。
在臨牀試驗中使用我們的候選產品，以及銷售我們獲得市場批准的任何產品，都會使我們面臨產品責任索賠的風險。臨牀試驗參與者、醫院、醫療中心、醫療保健提供者、製藥公司和消費者，或銷售、製造或以其他方式接觸我們的候選產品的其他人可能會對我們提出產品責任索賠。我們承保產品責任保險，根據我們目前的臨牀計劃，我們相信我們的產品責任保險覆蓋範圍是足夠的。此外，如果我們獲得候選產品的上市批准，我們打算擴大我們的保險範圍，將商業產品的銷售包括在內；但是，我們可能無法以商業合理的條款或足夠的金額為任何獲得批准的產品獲得保險，以保護我們免受因責任造成的損失。
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有時，在基於具有意想不到的不良影響的藥物或醫療的集體訴訟中，會做出大額判決。此外，根據我們與臨牀試驗地點的一些協議，我們需要賠償這些地點及其人員的產品責任和其他索賠。對我們或我們需要賠償的任何第三方提出的成功的產品責任索賠或一系列索賠可能會導致我們的股價下跌，如果判決超出我們的保險範圍，可能會對我們的運營和業務結果產生不利影響。
患有我們候選產品所針對的疾病的患者通常已經處於嚴重和晚期疾病階段，既已知又未知，既有重大的預先存在的健康風險，也有潛在的危及生命的健康風險。在治療過程中，患者可能會因為各種原因而遭受包括死亡在內的不良事件。這類事件，無論是否由我們的候選產品引起，都可能使我們面臨代價高昂的訴訟，要求我們向受傷的患者支付鉅額費用，延誤、負面影響或終止我們獲得或維持監管部門批准營銷我們產品的機會，或者要求我們暫停或放棄商業化努力。即使在我們不認為不良事件與我們的產品有關的情況下，對該情況的調查也可能很耗時或不確定。這些調查可能會中斷我們的開發和商業化努力，推遲我們的監管審批過程，或者影響和限制我們的候選產品獲得或維護的監管審批類型。由於這些因素，產品責任索賠即使成功辯護，也可能對我們的業務、財務狀況或運營結果產生實質性的不利影響。
如果我們不遵守環境、健康和安全法律法規，包括有關處理、儲存或處置危險材料的規定，我們可能會受到罰款或處罰，或產生可能損害我們業務的成本。
我們受到眾多環境、健康和安全法律法規的約束，包括管理實驗室程序以及危險材料和廢物的處理、使用、儲存、處理和處置的法律法規。我們的行動涉及使用危險材料，包括化學品、生物材料和感染劑。我們的業務還可能產生危險廢物產品。我們一般與第三方簽訂合同，處理這些材料和廢物。我們無法消除這些材料造成污染或傷害的風險。如果我們使用任何危險材料造成污染或傷害，我們可能要對由此造成的任何損害負責，任何責任都可能超出我們的資源範圍。我們還可能招致與不遵守此類法律和法規的民事或刑事罰款和處罰相關的鉅額費用。
雖然我們維持工傷保險，以支付因使用危險材料導致員工受傷而可能產生的費用和開支，但該保險可能不足以承擔潛在的責任。我們不為因儲存或處置生物或危險材料而對我們提出的環境責任或有毒侵權索賠提供保險。
此外，為了遵守當前或未來的環境、健康和安全法律法規，我們可能會產生鉅額成本。這些現行或未來的法律法規可能會損害我們的研究、開發或生產努力。我們不遵守這些法律法規也可能導致鉅額罰款、處罰或其他制裁。
我們的員工可能從事不當行為或其他不當活動，包括不遵守監管標準和要求以及內幕交易。
我們面臨着員工欺詐或其他不當行為的風險。員工的不當行為可能包括故意不遵守FDA或外國監管機構的規定，不向FDA或外國監管機構提供準確的信息，不遵守美國和國外的醫療欺詐和濫用法律法規，不準確地報告財務信息或數據，或向我們披露未經授權的活動。特別是，醫療保健行業的銷售、營銷和商業安排受到旨在防止欺詐、不當行為、回扣、自我交易和其他濫用行為的廣泛法律法規的約束。員工和獨立承包商的不當行為還可能涉及不當使用在臨牀試驗過程中獲得的信息，這可能導致監管制裁，並對我們的聲譽造成嚴重損害。如果對我們採取任何指控此類行為的行動，而我們未能成功地為自己辯護或維護自己的權利，這些行動可能會對我們的業務產生重大影響，包括施加鉅額罰款或其他制裁。
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我們的商業活動可能直接或間接地受到聯邦和州醫療欺詐和濫用法、醫生支付透明法、健康信息隱私和安全法，以及反賄法和反腐法。我們實際或認為沒有遵守的行為 這樣的法律或其相關的外國同行可能會對我們的業務產生不利影響。
我們的業務活動可能受到《反海外腐敗法》(FCPA)以及各種聯邦和州欺詐和濫用法律的約束，包括但不限於陽光醫生法律法規，以及我們開展業務的其他國家的類似反賄賂或反腐敗法律、法規或規則。《反海外腐敗法》一般禁止美國人直接或間接向外國政府及其官員和政黨支付或提供不當款項，以影響官方行動，或以其他方式獲得或保留業務。此外，根據《平價醫療法案》(Affordable Care Act)制定的美國聯邦醫生支付透明度要求(有時被稱為《醫生支付陽光法案》)及其實施條例，要求藥品、設備、生物製品和醫療用品的製造商每年向聯邦醫療保險和醫療補助服務中心(Centers For Medicare And Medicaid Services)報告與向醫生、其他醫療保健提供者和教學醫院支付或以其他方式轉移價值有關的信息，以及醫生持有的所有權和投資權益等。這些藥品、設備、生物製品和醫療用品根據聯邦醫療保險(Medicare)、醫療補助(Medicaid)或兒童健康保險計劃(Children‘s Health Insurance Program)可以支付。1996年的聯邦健康保險攜帶和責任法案(HIPAA)規定，明知和故意欺詐任何醫療福利計劃，或故意偽造、隱瞞或掩蓋與醫療福利、項目或服務的交付或付款有關的重大事實，或作出任何重大虛假陳述，都應承擔刑事和民事責任。
我們和任何潛在的合作者可能受到聯邦、州和外國數據保護法律法規(即涉及隱私和數據安全的法律法規)的約束。在美國，管理健康相關信息和其他個人信息的收集、使用、披露和保護的眾多聯邦和州法律法規，包括聯邦健康信息隱私法、州數據泄露通知法、州健康信息隱私法以及聯邦和州消費者保護法(例如，《聯邦貿易委員會法》第5條)可能適用於我們的運營或我們的合作者的運營。此外，我們可能會從受HIPAA隱私和安全要求約束的第三方(包括我們從其獲得臨牀試驗數據的研究機構)獲取健康信息，HIPAA經2009年《健康信息技術促進經濟和臨牀健康法案》(HITECH)修訂。根據事實和情況，如果我們故意以未經HIPAA授權或允許的方式獲取、使用或披露由HIPAA覆蓋的實體維護的可單獨識別的健康信息，我們可能會受到民事、刑事和行政處罰。我們的所有員工、代理商、供應商、製造商、承包商或合作者或我們附屬公司的員工是否都會遵守所有適用的法律和法規並不確定，特別是考慮到這些法律的高度複雜性。
此外，自2018年5月25日起，《一般數據保護條例》(GDPR)對歐盟個人數據的收集和使用進行了規範。GDPR涵蓋了任何向歐盟居民提供商品或服務的企業，無論其位置如何，因此可以納入我們在歐盟成員國的活動。GDPR對個人數據的控制者和處理者提出了嚴格的要求，包括對包括居住在歐盟的個人的健康和基因信息在內的“敏感信息”的特殊保護。GDPR賦予個人反對處理其個人信息的機會，允許他們在某些情況下要求刪除個人信息，並賦予個人在其認為其權利受到侵犯時尋求法律補救的明確權利。此外，GDPR對將個人數據從歐盟轉移到尚未被認為提供“充分”隱私保護的地區(如目前的美國)實施了嚴格的規定。如果不遵守GDPR和歐盟成員國相關的國家數據保護法的要求，可能會略微偏離GDPR，可能會導致警告信、強制性審計和經濟處罰，包括高達全球收入的4%或2000萬歐元的罰款，以金額較大者為準。由於GDPR的實施，我們可能需要建立額外的機制，以確保遵守新的數據保護規則。
數據保護當局尋求強制遵守GDPR的方式存在重大不確定性。例如，目前尚不清楚當局是否會對在歐盟開展業務的公司進行隨機審計，還是隻在投訴稱違反GDPR後才採取行動。缺乏合規標準和先例、執法的不確定性以及與確保GDPR合規相關的成本可能會非常繁重，並對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生不利影響。
違反這些法律法規可能導致對我們、我們的高級職員或我們的員工的罰款、刑事制裁、關閉設施(包括我們的供應商和製造商的設施)、要求獲得出口許可證、停止在受制裁國家的業務活動、實施合規計劃以及禁止我們開展業務。任何此類違規行為都可能包括禁止我們在一個或多個國家提供我們的產品，以及製造或繼續開發我們的產品的困難，並可能嚴重損害我們的聲譽、我們的品牌、我們的國際擴張努力、我們吸引和留住員工的能力，以及我們的業務、前景、經營業績和財務狀況。
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我們或我們所依賴的第三方可能會受到地震或其他自然災害(包括流行病和流行病，如新冠肺炎)的不利影響，而我們的業務連續性和災難恢復計劃可能無法充分保護我們免受嚴重災難的影響。
地震或其他自然災害可能會嚴重擾亂我們的運營，並對我們的業務、運營結果、財務狀況和前景產生實質性的不利影響。如果發生自然災害、停電或其他事件，使我們無法使用全部或很大一部分總部，損壞了關鍵基礎設施(如我們的製造設施或CMO的生產設施)，或者中斷了運營，我們可能很難，甚至在某些情況下，不可能在很長一段時間內繼續我們的業務。例如，由於新冠肺炎疫情，我們的臨牀開發活動、研發活動以及臨牀試驗的藥品供應可能會出現延遲或中斷。政府當局或企業為遏制新冠肺炎的傳播而持續或隨後採取的任何措施，或認為未來可能需要採取此類措施的看法，都可能會限制我們進行臨牀試驗和研發活動的能力，限制我們和我們的第三方製造商生產產品的能力，迫使我們暫時關閉所依賴的設施和設施，從而對我們的業務、運營、財務狀況、前景或運營結果產生不利影響。我們目前實施的災難恢復和業務連續性計劃是有限的，在我們的業務因新冠肺炎疫情或其他嚴重災難或類似事件而中斷的情況下，可能不足以保護和繼續我們的業務。由於我們的災難恢復和業務連續性計劃的性質有限，我們可能會產生大量費用，再加上我們缺乏地震保險，可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。
不利的全球經濟狀況可能會對我們的業務、財務狀況或經營業績產生不利影響。
我們投資和擴大業務、履行財務義務、吸引和留住第三方承包商和合作夥伴以及籌集更多資本的能力取決於我們的經營和財務業績，而這又受到許多因素的影響，包括當前的經濟和政治條件以及金融、商業、監管和其他我們無法控制的因素，例如失業率、美國未參保人數、政治影響和通脹壓力。例如，由於高失業率(特別是新冠肺炎疫情的結果)、就業不足或PPACA某些條款的廢除，美國個人的保險覆蓋面全面減少或喪失，可能會減少對醫療服務和藥品的需求。此外，由於新冠肺炎疫情，目前醫療服務和資源的可獲得性受到限制。如果更少的患者因為沒有保險或由於醫療保健系統的資源限制而無法獲得醫療保健，我們可能會在最終將我們的候選產品和我們的業務商業化時遇到困難，運營結果、財務狀況和現金流可能會受到不利影響。
此外，我們的經營業績可能會受到全球經濟和全球金融市場總體狀況的不利影響，像我們這樣的製藥和生物製藥公司所依賴的全球金融市場的資金來源。過去，全球金融危機曾造成資本和信貸市場的極端波動和混亂。嚴重或長期的經濟低迷，包括新冠肺炎疫情的結果，可能會給我們的業務帶來各種風險，包括在需要時以可接受的條件籌集額外資本的能力降低(如果有的話)，以及對我們候選產品的需求減弱。經濟疲軟或下滑也可能給我們的供應商帶來壓力，可能導致供應中斷。上述任何一項都可能損害我們的業務，我們無法預見新冠肺炎疫情、當前的經濟氣候和金融市場狀況可能對我們的業務產生不利影響的所有方式。
我們的內部計算機系統，或我們的第三方研究機構合作者、CRO或其他承包商或顧問使用的系統，可能會出現故障或遭遇安全漏洞。
儘管實施了安全措施，我們的內部計算機系統以及我們未來的CRO和其他承包商、供應商和顧問的計算機系統可能容易受到計算機病毒和未經授權的訪問的破壞。此外，由於我們和我們的第三方承包商為應對新冠肺炎疫情而實施的遠程工作政策，這些漏洞可能會加劇。雖然我們已竭盡所能，防止資訊科技系統受到網絡攻擊，但我們仍不時遇到，將來亦可能會繼續遇到這種情況。儘管到目前為止，此類違規行為對我們的業務並不重要，但對任何違規行為(即使是那些具有非實質性影響的違規行為)的調查和補救工作可能代價高昂且耗時，未來的任何違規行為都可能對我們的業務造成重大影響或造成重大幹擾。例如，丟失已完成、正在進行或未來的臨牀試驗的臨牀試驗數據可能會導致我們的監管審批工作延遲，並顯著增加我們恢復或複製數據的成本。同樣，我們依賴第三方進行研發、藥品和藥品的製造和供應以及進行臨牀試驗，而與他們的計算機系統相關的類似事件也可能對我們的業務產生重大不利影響。如果任何中斷或安全漏洞導致我們的數據或系統丟失或損壞，或不適當地披露機密或專有信息，我們可能會招致責任，我們候選產品的進一步開發和商業化可能會延遲。
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根據HIPAA的規定，某些數據泄露還必須報告給受影響的個人和政府，在某些情況下還必須報告給媒體。 HITECH、其他美國聯邦和州法律以及非美國司法管轄區的要求(包括歐盟數據保護指令)以及經濟處罰也可能適用。
我們的保單可能不足以補償我們因基礎設施被破壞、故障或中斷、災難性事件和災難或其他原因而造成的潛在損失。此外，在經濟上合理的條件下，我們將來可能得不到這樣的保險，或者根本不能獲得這樣的保險。此外，我們的保險可能不會覆蓋針對我們的所有索賠，而為訴訟辯護，無論其價值如何，都可能代價高昂，並轉移管理層的注意力。
此外，已完成或未來臨牀試驗的臨牀試驗數據丟失可能會導致我們的監管審批工作延遲，並顯著增加我們恢復或複製數據的成本。
與我們的財務狀況和普通股所有權相關的風險
我們的經營歷史有限，自成立以來已遭受重大虧損，並預計在可預見的未來我們將繼續蒙受重大虧損。
我們是一家成立於2007年的臨牀階段生物製藥公司，運營歷史有限。我們的任何候選產品都尚未獲得監管部門的批准，也沒有從治療產品銷售中獲得任何收入。自成立以來，我們每年都出現鉅額淨虧損，截至2020年9月30日，我們的累計赤字為5.038億美元。我們預計在可預見的未來將繼續蒙受損失，因為我們將繼續為我們正在進行的和計劃中的候選產品臨牀試驗以及其他正在進行和計劃中的研究和開發活動提供資金。我們還預計，隨着我們繼續研究和開發我們的候選產品，並尋求監管機構批准我們的候選產品，授權或獲取新的候選產品進行開發，實施更多的基礎設施和內部系統，以及招聘更多的科學、臨牀和管理人員，我們還預計將產生鉅額運營和資本支出。我們預計，隨着我們進行計劃中的運營，未來幾年的淨虧損可能會很大。
由於與製藥、生物和細胞治療產品開發相關的眾多風險和不確定性，我們無法準確預測增加費用的時間或金額，也無法準確預測我們何時或是否能夠實現盈利。此外，如果FDA或類似的外國監管機構要求我們在目前預期之外進行研究或試驗，或者在完成我們的臨牀試驗、臨牀前研究、工藝開發、製造活動或我們的任何候選產品的研發方面出現任何延誤，我們的費用可能會增加。我們未來淨虧損的數額將在一定程度上取決於我們支出的增長速度、我們創造收入的能力以及我們籌集額外資本的能力。這些淨虧損已經並將繼續對我們的股東權益和營運資本產生不利影響。
我們的股票價格受多種因素的影響而波動。
由於本節列出的許多風險以及其他我們無法控制的風險，我們普通股的市場價格可能會受到較大波動的影響，包括：
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我們目前和計劃中的臨牀試驗的啟動時間和進展情況； |
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我們的臨牀試驗和臨牀前研究的結果，以及其他與我們相似的候選產品或適應症的臨牀試驗和臨牀前研究的結果； |
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與FDA或一般適用於細胞免疫療法的法規或我們的候選產品相關的發展，包括但不限於監管途徑和臨牀試驗要求的批准； |
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我們或我們的競爭對手宣佈重大收購、戰略合作、合資企業、合作或資本承諾； |
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與專利權相關的發展，包括專利、訴訟事項以及我們為我們的技術獲得專利保護的能力； |
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關鍵管理人員或者科學人員的增減； |
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我們的研發活動和業務前景的實際或預期變化，包括與我們的競爭對手相關的變化； |
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我們或他人在免疫治療領域的技術創新或治療新產品的開發； |
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宣佈或預期將採取額外的股權或債務融資措施； |
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我們出售我們的普通股，包括根據我們與Juno治療公司的股票購買協議的條款，或我們的內部人士或其他股東； |
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可歸因於我們股票成交量水平不一致導致的股價和成交量波動； |
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證券分析師的評論； |
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我們經營業績的波動；以及 |
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一般的經濟和市場狀況。 |
這些以及其他市場和行業因素，包括新冠肺炎疫情對全球經濟的影響，可能會導致無論我們的實際經營業績如何，對我們普通股的市場價格和需求都會出現大幅波動，這可能會限制或阻止投資者隨時出售所持普通股，否則可能會對我們普通股的流動性產生負面影響。此外，整個股票市場，特別是納斯達克全球市場和生物技術公司，經歷了極端的價格和成交量波動，這些波動往往與這些公司的經營業績無關或不成比例。過去，當一隻股票的市場價格波動時，該股票的持有者曾對發行該股票的公司提起證券集體訴訟。如果我們的任何股東對我們提起訴訟，我們可能會產生鉅額訴訟辯護費用，這可能會分散我們管理層的時間和注意力。
我們股票價格的變化也可能觸發我們許可安排下的財務義務。例如，根據我們與MSK的許可協議條款，MSK有資格從我們那裏獲得基於我們普通股價格總計高達7500萬美元的某些里程碑付款，其中欠MSK的此類付款的金額取決於我們的普通股價格在達到指定臨牀里程碑之日後的某些漲幅。我們的普通股價格在達到這樣的里程碑時或之後的不確定性導致無法提前確定這種里程碑付款的時間和確切金額。
我們的主要股東和管理層擁有我們很大比例的股份，並可能對我們的公司實施重大控制。
截至2020年11月3日，我們的高管、董事和與我們5%的股東有關聯的實體實益擁有的股份總數約佔我們已發行有表決權股票的38.2%。如果按照與A類可轉換優先股有關的COD(該術語在本合併財務報表附註附註8中定義)，雷德邁爾(該術語在本合併財務報表附註8中定義)選擇取消其可能擁有的已發行普通股百分比的某些限制，從而使雷德邁爾目前持有的2,794,549股A類可轉換優先股在雷德邁爾的選擇權下完全可轉換為13,972,745股普通股(可轉換為13,972,745股普通股)，則根據雷德邁爾的選擇權，雷德邁爾可以將目前持有的2,794,549股A類可轉換優先股按雷德邁爾的選擇權完全轉換為13,972,745股普通股。與我們5%股東有關聯的董事和實體將增加到46.5%。雖然我們不知道這些股東之間是否有任何投票安排，但如果這些股東因為他們的股權而選擇共同行動，他們將能夠影響我們的管理和事務，並控制提交給我們股東批准的所有事項，包括選舉董事和批准任何合併、合併或出售我們全部或幾乎所有資產。這種所有權集中可能會延遲或阻止其他股東可能認為符合他們最佳利益的公司控制權變更，或者對我們普通股的流動性、波動性和市場價格產生不利影響。例如，如果我們的任何董事、高管或與我們百分之五的股東有關聯的其他實體選擇出售、轉讓或以其他方式處置我們的大量普通股, 這可能會導致我們的股票價格下跌。此外，我們現有股東對我們全部或很大一部分所有權的任何受讓人或繼承人都將能夠通過他們的所有權地位對我們施加類似程度的控制。
64
我們可能會出售額外的股權或債務證券，或達成其他安排來為我們的運營提供資金，這可能會導致我們的股東被稀釋，並對我們的業務施加限制或限制。
我們預計，未來將需要大量額外資本來繼續我們計劃中的運營，我們可能會通過股權發行、債務融資、州或政府贈款、戰略聯盟、許可和合作安排或其他第三方商業安排的組合來尋求額外資金。這些融資活動可能會對我們的股東權利、我們普通股的市場價格和我們的運營產生不利影響，並可能要求我們放棄一些技術、知識產權或候選產品的權利，發行額外的股本或債務證券，或者以其他方式同意對我們不利的條款。例如，我們在2016年8月的私募交易中發行的525萬股普通股全部登記在美國證券交易委員會(SEC)於2016年9月宣佈生效的S-3表格上，供轉售。我們還登記了我們發行的全部6,766,915股普通股，以及我們在2016年11月的私募交易中發行的總計2,819,549股A類可轉換優先股轉換後可發行的全部14,097,745股普通股，該交易以S-3表格進行轉售，SEC於2017年1月宣佈該表格生效。因此，所有這些股票目前都可以轉售給公眾，這可能會稀釋我們的股東。2019年，2.5萬股A類可轉換優先股轉換為12.5萬股普通股。此外，根據SEC於2018年5月宣佈生效的擱置登記聲明，我們可以出售最多620萬美元的普通股、優先股、債務證券、權證和/或單位的剩餘股份，並根據SEC於2017年8月宣佈生效的擱置登記聲明, 根據2015年5月簽訂的購股協議，Juno可能會轉售最多100萬股Juno持有的普通股。此外，我們在2018年11月提交了S-3表格，根據表格S-3，我們可以在銷售中發行最多5,000萬美元的普通股，這被視為1933年修訂後的《證券法》(Securities Act)所定義的“市場發行”，只要我們有資格成為“證券法”第405條所定義的“知名的經驗豐富的發行者”，就可以無限發行我們的普通股、優先股、債務證券、認股權證和/或單位的股票。此外，我們還同意根據S-3表格中的登記聲明，根據與揚森協議相關的股票購買協議，登記發行給強生創新JJDC公司的普通股。根據註冊聲明或其他方式進行的任何證券出售或發行都可能導致我們的股東被稀釋，並可能導致我們股票的市場價格下跌，新的投資者可能獲得比我們現有股東更高的權利。此外，我們未來可能進行的任何債務融資都可能施加限制性的契約，或以其他方式對我們股東的持股或權利產生不利影響，任何額外的股權融資都將稀釋我們的股東的權益。此外，我們可能無法以合理的條件獲得額外的股本或債務融資(如果有的話)。
我們對現金、現金等價物和投資的使用擁有廣泛的自由裁量權，可能無法有效地使用這些現金、現金等價物和投資。
我們的管理層擁有廣泛的自由裁量權，可以使用我們的現金、現金等價物、投資和我們可能籌集的任何額外資金為我們的運營提供資金，並可能以不改善我們的運營業績或提高我們普通股價值的方式使用這些資金。如果我們的管理層未能有效地運用這些資金，可能會導致財務損失，這可能會對我們的業務產生實質性的不利影響，導致我們的普通股價格下跌或推遲我們候選產品的開發。我們可能會以不產生收入或貶值的方式投資我們的現金和現金等價物。
特拉華州法律或我們的章程文件的條款可能會推遲或阻止對我們公司的收購，並可能使您更難更換管理層。
特拉華州法律的條款、我們修訂和重述的公司註冊證書以及我們修訂和重述的章程可能會阻止、推遲或阻止股東可能認為有利的合併、收購或其他控制權變化，包括股東可能從其股票中獲得溢價的交易。這些規定還可能阻止或推遲股東更換或撤換我們目前的管理層或董事會成員的嘗試。這些規定包括：
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有免職限制的分類董事會； |
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股東提案和提名的提前通知要求； |
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股東不能書面同意採取行動或召開特別會議； |
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我們的董事會有能力制定、修改或廢除我們修訂和重述的附例；以及 |
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本公司董事會有權按董事會決定的條款發行優先股。 |
此外，由於我們是在特拉華州註冊成立的，我們受特拉華州通用公司法203條款的約束，該條款限制持有我們已發行有表決權股票超過15%的股東與我們合併或合併的能力。我們修訂和重述的公司註冊證書或修訂和重述的法律或特拉華州法律中任何具有延遲或阻礙潛在收購提議或收購要約的條款都可能限制我們的股東實現其普通股股票流動性的機會，即使收購提議或要約高於我們普通股當時的市場價格，也可能影響一些投資者願意為我們的普通股支付的價格。
65
税法的改變可能會對我們或我們的投資者造成不利影響。
涉及美國聯邦、州和地方所得税的規則不斷受到參與立法過程的人員以及美國國税局(IRS)和美國財政部的審查。税法的變化(這些變化可能具有追溯力)可能會對我們或我們普通股的持有者產生不利影響。近年來，這樣的變化已經發生了很多，而且未來可能還會繼續發生變化。例如，《減税和就業法案》(TCJA)於2017年頒佈，對公司税進行了重大改革，包括將公司税率從最高邊際税率35%降至21%的統一税率，將淨利息支出的扣除額限制在調整後應税收入的30%(某些小企業除外)，將淨營業虧損的扣除額限制在本年度應税收入的80%以內，以及取消淨營業虧損結轉(儘管任何此類淨營業虧損都可以結轉)。以及修改或廢除許多商業扣除額和信用額度。此外，2020年3月27日，特朗普總統簽署了《冠狀病毒援助、救濟和經濟安全法案》，其中包括暫停對2021年1月1日之前的應税年度淨營業虧損扣除的80%限制，允許對2017年12月31日之後至2021年1月1日之前的應税年度產生的營業淨虧損進行為期至少5年的結轉，並一般將淨利息支出扣除的上限設為調整後應税收入的50%。無法預測税收法律、法規和裁決是否、何時、以什麼形式或生效日期可以制定、頒佈或發佈。, 這可能會增加我們或我們股東的納税義務，或要求我們改變經營方式，以最大限度地減少或減輕税法變化的任何不利影響。
我們使用我們的淨營業虧損結轉和某些其他税收優惠的能力可能會受到限制，因此，我們未來的納税義務可能會增加。
截至2019年12月31日，我們結轉的聯邦和加州淨營業虧損分別為168.2美元和168.2美元，其中一些將於2027年開始以不同金額到期。截至2019年12月31日，我們還有聯邦和加州研發税收抵免結轉分別為1340萬美元和850萬美元。聯邦研發税收抵免結轉將於2035年開始到期，除非以前使用過，而加州結轉的税收抵免將無限期結轉。這些淨營業虧損和税收抵免結轉可能到期，未使用，無法抵消未來的所得税負債。此外，一般而言，根據修訂後的1986年美國國税法(Internal Revenue Code)第382和383條的規定，經歷“所有權變更”的公司，其利用變更前淨營業虧損(NOL)或税收抵免、或NOL或抵免來抵銷未來應税收入或税款的能力受到限制。一般來説，一家公司股票在三年內按價值計算的所有權變動超過50個百分點，就構成了美國聯邦所得税的所有權變動。我們已確定，我們在2009年11月和2015年5月分別觸發了所有權變更限制。我們已確定，我們不認為在2015年5月至2019年12月期間有任何所有權變更。我們沒有分析2019年12月之後的時期。我們未來可能會因為股票所有權的變化而經歷更多的所有權變化。如果我們未來獲得淨應納税所得額，我們使用變更前的NOL或抵免來抵消美國聯邦應税收入的能力受到限制，可能會導致我們未來的納税義務增加。自2020年12月31日起計税期間產生的不良貸款量, 在任何課税年度，我們被允許扣除的税額不得超過該年度應納税所得額的80%，在該年度，應納税所得額的確定不考慮北環線本身的扣除額。美國聯邦和某些州在2017年12月31日之後的納税年度產生的NOL不會過期。
第二項股權證券的未登記銷售和收益使用
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a) |
關於這一項目的所有信息都已在我們目前的8-K表格報告中報告過。 |
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b) |
沒有。 |
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c) |
沒有。 |
項目3.高級證券的債務違約
沒有。
第四項：煤礦安全信息披露
不適用。
第5項：其他信息
沒有。
66
項目6.所有展品
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陳列品 數 |
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展品名稱 |
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形式 |
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文件編號 |
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陳列品 |
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申報日期 |
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3.1 |
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經修訂和重新修訂的現行註冊人註冊證書 |
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S-1/A |
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333-190608 |
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3.2 |
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2013年8月29日 |
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3.2 |
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A類可轉換優先股的優先股、權利和限制指定證書 |
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8-K |
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001-36076 |
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3.1 |
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2016年11月29日
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3.3 |
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經修訂和重新修訂的註冊人現行章程 |
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S-1/A |
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333-190608 |
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3.4 |
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2013年8月29日 |
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3.4 |
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經修訂及重新修訂的附例第1號修正案 |
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8-K |
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001-36076 |
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3.1 |
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2020年8月19日 |
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4.1 |
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普通股證書樣本 |
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S-1/A |
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333-190608 |
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4.1 |
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2013年8月29日 |
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10.1† |
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本公司與愛德華·J·杜拉克三世之間的邀請函，日期為2020年5月20日 |
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8-K |
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001-36076 |
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10.1 |
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2020年8月19日 |
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31.1 |
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根據根據1934年《證券交易法》(經修訂，並根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302節通過)頒佈的第13a-14和15-d-14條規則頒發的首席執行官證書 |
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在此存檔 |
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31.2 |
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根據根據1934年《證券交易法》(經修訂，並根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302節通過)頒佈的第13a-14和15-d-14條規則對首席財務官的認證 |
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在此存檔 |
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32.1 |
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根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906節通過的《美國法典》第18編第1350節對首席執行官和首席財務官的認證 |
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在此存檔 |
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101.INS |
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內聯XBRL實例文檔– 實例文檔不會出現在交互式數據文件中，因為它的XBRL標籤嵌入在內聯XBRL文檔中。 |
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在此存檔 |
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101.SCH |
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內聯XBRL分類擴展架構文檔 |
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在此存檔 |
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101.CAL |
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內聯XBRL分類擴展計算鏈接庫文檔 |
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在此存檔 |
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101.DEF |
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內聯XBRL分類擴展定義Linkbase文檔 |
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在此存檔 |
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101.LAB |
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內聯XBRL分類擴展標籤Linkbase文檔 |
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在此存檔 |
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101.PRE |
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內聯XBRL分類擴展演示文稿Linkbase文檔 |
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在此存檔 |
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104 |
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封面交互數據文件(格式為內聯XBRL，包含在附件101中)。 |
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在此存檔 |
† 指管理計劃、合同或安排。
67
簽名
根據1934年證券交易法的要求，註冊人已正式促使本報告由正式授權的下列簽名人代表其簽署。
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命運治療公司。 |
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日期：2020年11月5日 |
依據： |
斯科特·沃爾奇科(J.Scott Wolchko) |
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J·斯科特·沃爾奇科 |
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總裁兼首席執行官兼董事 |
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(首席行政主任) |
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日期：2020年11月5日 |
依據： |
愛德華·J·杜拉克三世 |
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愛德華·J·杜拉克三世 |
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首席財務官 |
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(首席財務會計官) |
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68