美國
證券交易委員會
華盛頓特區20549
表格：
(馬克一)
|
|
根據1934年“證券交易法”第13或15(D)節規定的季度報告 |
關於截至的季度期間
或
|
|
根據1934年證券交易所法令第13或15(D)條提交的過渡報告 |
從開始的過渡期 至
委託文件編號：
(註冊人的確切姓名，詳見其約章)
|
|
|
|
|
|
|
(述明或其他司法管轄權 公司或組織) |
(美國國税局僱主 識別號碼) |
|
|
|
|
|
|
|
(主要行政辦事處地址) |
(郵政編碼) |
(
(註冊人電話號碼，包括區號)
根據該法第12(B)條登記的證券：
|
每一類的名稱 |
交易代碼 |
每間交易所的註冊名稱 |
|
|
|
|
用複選標記表示註冊人是否：(1)在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類報告的較短期限內)，(1)已提交1934年《證券交易法》(Securities Exchange Act)第(13)或15(D)節要求提交的所有報告；(2)在過去90天內，註冊人一直遵守此類備案要求。
用複選標記表示註冊人是否已在過去12個月內(或在註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T規則第405條(本章232.405節)要求提交的每個互動數據文件。
用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司還是新興的成長型公司。請參閲《交易法》規則第312B-2條中的“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小報告公司”和“新興成長型公司”的定義：
|
大型加速文件管理器 |
☐ |
|
|
☒ |
|
非加速文件管理器 |
☐ |
|
規模較小的新聞報道公司 |
|
|
新興市場成長型公司 |
|
|
|
|
如果是一家新興的成長型公司，請用複選標記表示註冊人是否已選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易法》第(13)(A)節提供的任何新的或修訂的會計準則。
用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如交易法規則第312b-2條所定義)。是
截至2020年11月4日，有
前瞻性陳述
這份Form 10-Q季度報告包含《證券法》第227A節和《交易法》第221E節所指的前瞻性陳述和信息，這些陳述和信息受這兩節所創造的“避風港”的約束。在某些情況下，您可以通過“可能”、“將會”、“應該”、“可能”、“預期”、“將會”、“計劃”、“預期”、“相信”、“估計”、“預測”、“潛在”、“打算”、“項目”或“繼續”等術語或這些術語或其他類似術語的否定或複數形式來識別前瞻性陳述。
前瞻性陳述包括但不限於有關以下方面的陳述：
|
|
• |
有關新冠肺炎疫情的影響及其對我們的運營、研發和臨牀試驗的影響，以及第三方製造商、合同研究機構或CRO、其他服務提供商和與我們有業務往來的合作者的運營和業務可能中斷的聲明； |
|
|
• |
我們對開支、未來收入、預期資本需求和額外融資需求的估計； |
|
|
• |
SNDX-5613在複發性/難治性(R/R)急性白血病患者中進行1/2期臨牀試驗的進展時間和數據接收情況，以及SNDX-5613治療急性白血病的可能性； |
|
|
• |
Aaxatilimab治療慢性移植物抗宿主病(CGVHD)1/2期臨牀試驗進展的時間和數據的接收； |
|
|
• |
慢性移植物抗宿主病(CGVHD)Axatilimab的2期試驗Aagave-201的進展和數據接收的時間 |
|
|
• |
我們在未來臨牀試驗中複製結果的能力； |
|
|
• |
我們對候選產品的潛在安全性、有效性或臨牀實用性的期望； |
|
|
• |
我們獲得並保持對我們的候選產品的監管批准的能力，以及對此類候選產品進行監管備案和批准的時間或可能性； |
|
|
• |
我們有能力保持與拜耳製藥股份公司、Eddingpharm投資有限公司、Kyowa麒麟有限公司、UCB Biophma Sprl和AbbVie公司的子公司Vitae製藥公司的許可證； |
|
|
• |
根據我們的某些許可協議，潛在的里程碑和特許權使用費支付； |
|
|
• |
執行我們的業務戰略計劃，開發我們的候選產品； |
|
|
• |
我們建立和維護的知識產權保護範圍，包括我們的候選產品和我們的技術； |
|
|
• |
醫生和患者對我們候選產品的市場接受程度； |
|
|
• |
與我們的競爭對手和我們的行業有關的發展；以及 |
|
|
• |
在我們或我們的合作者開展業務的國家，政治、社會和經濟不穩定、自然災害或公共衞生危機，包括但不限於新冠肺炎疫情。 |
這些陳述只是當前的預測，會受到已知和未知的風險、不確定性和其他因素的影響，這些風險、不確定性和其他因素可能會導致我們或我們的行業的實際結果、活動水平、業績或成就與前瞻性陳述中預期的大不相同。我們在本報告的“風險因素”一節和本報告的其他部分更詳細地討論了其中的許多風險。你不應該依賴前瞻性陳述作為對未來事件的預測。
儘管我們相信前瞻性陳述中反映的預期是合理的，但我們不能保證未來的結果、活動水平、業績或成就。除非法律另有規定，否則我們沒有義務根據新信息、未來事件或其他情況更新或修改任何前瞻性陳述。
II
目錄
|
|
|
|
|
頁 |
|
|
|
|
|
|
|
第一部分財務信息 |
|
|
||
|
|
|
|
|
|
|
第(1)項。 |
|
未經審計的財務報表： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
截至2020年9月30日和2019年12月31日的簡明合併資產負債表 |
|
1 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
截至三個月和九個月的簡明綜合全面虧損報表 |
|
2 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
截至2020年9月30日的9個月簡明現金流量表 |
|
3 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
簡明合併財務報表附註 |
|
4 |
|
|
|
|
|
|
|
第二項。 |
|
管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析 |
|
17 |
|
|
|
|
|
|
|
第三項。 |
|
關於市場風險的定量和定性披露 |
|
27 |
|
|
|
|
|
|
|
第四項。 |
|
管制和程序 |
|
27 |
|
|
|
|
|
|
|
第二部分：其他資料 |
|
|
||
|
|
|
|
|
|
|
第(1)項。 |
|
法律程序 |
|
28 |
|
|
|
|
|
|
|
項目71A。 |
|
危險因素 |
|
28 |
|
|
|
|
|
|
|
第二項。 |
|
未登記的股權證券銷售和收益的使用 |
|
56 |
|
|
|
|
|
|
|
項目3. |
|
高級證券違約 |
|
56 |
|
|
|
|
|
|
|
項目6. |
|
陳列品 |
|
57 |
三、
|
第一部分： |
財務信息 |
|
第一項： |
財務報表 |
Syndax製藥公司
(未經審計)
壓縮合並資產負債表
(以千為單位，不包括每股和每股數據)
|
|
|
2020年9月30日 |
|
|
2019年12月31日 |
|
||
|
資產 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
流動資產： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
現金和現金等價物 |
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
限制性現金 |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
短期投資 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
預付費用和其他流動資產 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
流動資產總額 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
財產和設備，淨額 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
使用權資產，淨額 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
其他資產 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
總資產 |
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
負債和股東權益 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
流動負債： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
應付帳款 |
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
應計費用和其他流動負債 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
遞延收入的當期部分 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
使用權責任的當期部分 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
流動負債總額 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
長期負債： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
遞延收入，減去當期部分 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
使用權負債，減少流動部分 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
應付貸款 |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
其他長期負債 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
長期負債總額 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
總負債 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
承付款 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
股東權益： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
優先股，$ 在2020年9月30日和2019年12月31日未償還 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
普通股，$ 和 分別為2019年12月31日 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
額外實收資本 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
累計其他綜合收入 |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
累積赤字 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
股東權益總額 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
總負債和股東權益 |
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
附註是這些簡明綜合財務報表的組成部分。
1
Syndax製藥公司。
(未經審計)
簡明綜合全面損失表
(以千為單位，不包括每股和每股數據)
|
|
截至9月30日的三個月， |
|
|
截至9月30日的9個月， |
|
||||||||||
|
|
2020 |
|
|
2019 |
|
|
2020 |
|
|
2019 |
|
||||
|
收入： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
許可費 |
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
總收入 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
業務費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
研究與發展 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
一般和行政 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
業務費用共計 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
運營損失 |
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
其他(費用)收入： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
利息支出 |
|
( |
) |
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
— |
|
|
利息收入 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
其他費用 |
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
其他(費用)收入合計 |
|
( |
) |
|
|
|
|
|
|
( |
) |
|
|
|
|
|
淨損失 |
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
其他全面虧損： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
有價證券的未實現(虧損)收益 |
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
綜合損失 |
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
普通股股東應佔淨虧損 |
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
普通股股東每股淨虧損-基本 被沖淡了 |
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
加權-用於計算的普通股平均數 *普通股股東每股淨虧損 標準-基本的和稀釋的 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
附註是這些簡明綜合財務報表的組成部分。
2
Syndax製藥公司
(未經審計)
簡明合併現金流量表
(單位：千)
|
|
|
截至9月30日的9個月， |
|
|||||
|
|
|
2020 |
|
|
2019 |
|
||
|
來自經營活動的現金流： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
淨損失 |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
將淨虧損調整為經營活動的現金淨額： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
折舊 |
|
|
|
|
|
|
( |
) |
|
投資的攤銷和增值 |
|
|
( |
) |
|
|
— |
|
|
非現金經營租賃費用 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
非現金利息支出 |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
以股票為基礎的薪酬 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
其他 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
營業資產和負債變動情況： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
預付費用和其他資產 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
應付帳款 |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
|
遞延收入 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
應計費用和其他負債 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
經營活動中使用的現金淨額 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
投資活動的現金流： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
購買短期投資 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
短期投資的銷售收益和到期日 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
淨現金(用於投資活動)/由投資活動提供 |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
|
融資活動的現金流： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
在市場上發行普通股所得款項，淨額 |
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
直接股票發行收益，淨額 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
債務協議收益淨額 |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
員工購股計劃的收益 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
行使股票期權所得收益 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
融資活動提供的現金淨額 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
現金、現金等價物和限制性淨增(減) --現金 |
|
|
|
|
|
|
( |
) |
|
現金、現金等價物和限制性現金-期初 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
現金、現金等價物和限制性現金-期末 |
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
補充披露現金流信息： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
支付利息的現金 |
|
$ |
|
|
|
$ |
— |
|
|
補充披露非現金投資和 **融資活動： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
應付賬款和應計費用中的發行成本 |
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
|
附註是這些簡明綜合財務報表的組成部分。
3
Syndax製藥公司
(未經審計)
簡明合併財務報表附註
1.業務性質
Syndax製藥公司(“我們”、“我們”、“我們”或“公司”)是一家臨牀階段的生物製藥公司，正在開發癌症療法的創新流水線。我們被編入了
2.陳述依據
該公司按照美國公認的會計原則(“美國公認會計原則”)編制了隨附的簡明綜合財務報表。通常包括在公司年度財務報表中的某些信息和腳註披露已被壓縮或遺漏。中期未經審核簡明財務報表的編制基準與年度經審計財務報表相同，管理層認為這些調整反映了所有調整，其中僅包括公司截至2020年9月30日的財務狀況公允報表所需的正常經常性調整、截至2020年9月30日和2019年9月30日的三個月和九個月的經營業績和全面虧損，以及截至2020年9月30日和2019年9月30日的九個月的現金流量。截至2020年9月30日的三個月和九個月的業績不一定表明截至2020年12月31日的一年、任何其他過渡期或任何未來一年或任何時期的預期結果。這些中期財務報表應與截至2019年12月31日和截至12月31日的年度經審計財務報表及其附註一併閲讀，這些報表包括在公司於2020年3月5日提交給美國證券交易委員會(SEC)的10-K表格年度報告中。
3.重要會計政策摘要
重大會計政策
公司的重大會計政策在截至2019年12月31日的經審計的綜合財務報表及其附註中披露，這些政策包括在公司於2020年3月5日提交給證券交易委員會的10-K表格年度報告中。自提交申請之日起，除以下注明外，公司的重大會計政策沒有發生重大變化。
重大風險和不確定性
隨着2020年新冠肺炎疫情在全球蔓延，本公司實施了旨在應對和減輕新冠肺炎疫情對我們業務影響的業務連續性計劃。該公司預計，新冠肺炎疫情可能會對我們一個或多個臨牀項目的臨牀開發時間表產生影響。新冠肺炎大流行對公司的業務、臨牀開發、臨牀和商業藥物和藥品的生產、監管努力、公司發展目標以及公司普通股的價值和市場的影響程度，將取決於未來的發展，這些發展具有很高的不確定性，目前無法有信心地預測，例如大流行的最終持續時間、美國、歐洲和其他國家的旅行限制、隔離、社會距離和關閉企業的要求，以及全球採取的控制和治療疾病的行動的有效性。全球醫療體系的整體中斷，以及與疫情相關的其他風險和不確定性，可能會對該公司的業務、財務狀況、運營結果和增長前景產生實質性的不利影響。
此外，公司還面臨與其業務和執行戰略的能力有關的其他挑戰和風險，以及製藥行業從事開發和商業運營的公司普遍存在的風險和不確定因素，包括但不限於與以下方面相關的風險和不確定因素：獲得監管機構對我們的後期候選產品的批准；公司產品供應的延遲或問題；失去單一來源供應商或未能遵守制造法規；識別、收購或許可其他產品或候選產品；藥品開發和臨牀成功的固有不確定性；以及保護和開發新產品或候選產品的挑戰。遵守適用的監管要求。此外，如果持續的新冠肺炎疫情對本公司的業務和經營業績產生不利影響，它還可能增加上文討論的許多其他風險和不確定性。
4
發債成本
債務發行成本包括為保證某些債務融資安排下的承諾而支付的款項。該等金額按實際利息法確認為融資安排期間的利息開支。如果融資安排被取消或沒收，或者如果該安排對本公司的效用受到損害，這些成本將立即確認為利息支出。該公司的合併財務報表列示了與確認的債務負債相關的債務發行成本，直接從該債務負債的賬面金額中減去。
衍生金融工具
本公司根據會計準則編撰主題815將衍生金融工具作為權益或負債進行會計處理。衍生工具與套期保值，基於每項文書的特點和規定。如果衍生工具在發行日與宿主工具沒有明確和密切的關聯，則嵌入衍生品必須從宿主工具中分離出來，並按公允價值記錄。截至2020年9月30日，該公司沒有任何需要在發行時進行分流的重大嵌入式衍生品。
預算的使用
根據美國公認會計原則編制簡明合併財務報表要求管理層作出估計和假設，這些估計和假設會影響簡明合併財務報表日期的資產和負債額以及或有資產和負債的披露，以及報告期內成本和費用的報告金額。本公司根據歷史經驗(如有)以及其認為在當時情況下合理的各種因素作出估計和假設。該公司持續評估其估計和假設。在不同的假設或條件下，公司的實際結果可能與這些估計不同。
管理層預計，新冠肺炎疫情將對該公司臨牀和臨牀前項目的臨牀和臨牀前開發時間表產生影響。對未來事件及其影響的估計和假設無法確定，因此需要作出判斷。截至這些財務報表發佈之日，本公司不知道有任何具體事件或情況需要本公司更新其估計、假設和判斷或修訂其資產或負債的賬面價值。這些估計可能會隨着新事件的發生和獲得更多信息而發生變化，並在合併財務報表中得到確認。實際結果可能與這些估計不同，任何此類差異都可能對公司的財務報表產生重大影響。
4.與客户簽訂合同的收入
於二零一四年十二月十九日(“生效日期”)，本公司與京華麒麟株式會社訂立許可協議(“KKC許可協議”)，根據該協議，本公司授予KKC在日本及韓國開發及商業化Eninostat的獨家許可。根據KKC許可協議的條款，公司將在開發活動期間負責產品的製造和供應。除了許可和製造義務外，該公司還有義務向KKC提供該公司在內控器專利有效期內可能開發的專有技術和監管信息。最後，如果在協議期限內開發了額外的知識產權，KKC將在可用時獲得知識產權的權利。KKC將在日本和韓國進行Eninostat的開發、監管批准申請和商業化活動。KKC向該公司支付了$
股權購買和預付許可費分別入賬。公司分配的對價金額等於股份在生效日期的公允價值，結果為$
2017年10月，該公司宣佈，KKC招募了首位日本患者參加Eninostat的本地關鍵研究，用於治療激素受體陽性、人表皮生長因子受體2陰性的乳腺癌。
該公司確定，與KKC許可協議相關的履行義務包括(I)綜合許可、獲取和使用材料和數據的權利以及額外知識產權的權利，以及(Ii)臨牀供應義務。在協議中，承諾給KKC的所有其他商品或服務都是無關緊要的。根據ASC 606，將臨牀供應義務識別為獨立於許可證履行之外的一項獨特的履行義務
5
債務導致履約期發生變化。演出期的開始在ASC 606下 曾經是確定合同生效日期為2014年12月19日。根據ASC 606，臨牀用品被確定為單獨的履約義務，因為(I)公司沒有提供重要的服務整合的冰，從而使臨牀的供應和其他承諾是對組合產出的投入，(Ii)c臨牀型sSupply不會對其他承諾進行重大修改或定製，也不會對其進行重大修改或定製被他們省略，以及(Iii)臨牀的供應不是高度相互依賴的，也不是高度相互關聯的a作為KK的綠色C公司會選擇不購買診所的在不顯著影響其他承諾的貨物或服務的情況下，由公司提供補給。該公司進一步得出結論認為，臨牀供應是一項非實質性的履行義務，因此整個#美元。
合同負債包括截至2020年9月30日在合併資產負債表上列示的遞延收入。與KKC許可協議相關的遞延收入為$
5.普通股股東應佔每股淨虧損
普通股股東應佔每股基本淨虧損的計算方法是將普通股股東應佔淨虧損除以當期已發行普通股的加權平均數。由於該公司報告的所有期間的淨虧損，稀釋後的每股普通股淨虧損與這些時期的每股普通股基本淨虧損相同。
|
|
截至9月30日的三個月， |
|
|
截至9月30日的9個月， |
|
||||||||||
|
|
2020 |
|
|
2019 |
|
|
2020 |
|
|
2019 |
|
||||
|
|
(以千為單位，不包括股票和每股 共享數據) |
|
|
(以千為單位，不包括股票和每股 共享數據) |
|
||||||||||
|
分子-基本和稀釋： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
淨損失 |
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
因認股權證重置而被視為派息 |
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
— |
|
|
可歸因於普通股的淨虧損 *股東-基本和稀釋 |
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
可歸因於普通股的每股淨虧損 *股東-基本和稀釋 |
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
分母-基本的和稀釋的： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
加權平均普通股數量 用於計算每股可歸因性淨虧損的會計準則 對普通股股東的回扣-基本和稀釋 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
以下可能稀釋的證券被排除在稀釋加權平均流通股的計算之外，因為這些證券由於報告的損失(普通股等值股票)而產生反稀釋影響：
|
|
|
九月三十日， |
|
|||||
|
|
|
2020 |
|
|
2019 |
|
||
|
購買普通股的選擇權 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
購買普通股的認股權證 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
員工購股計劃 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
非既有限制性股票單位(RSU) |
|
|
|
|
|
|
— |
|
6
如附註13所述，2019年3月，本公司出售
2020年5月，一位預先出資權證的持有者交換了
截至2020年9月30日，有
6.重要協議
維塔伊製藥公司(Vitae PharmPharmticals，Inc.)
2017年10月，本公司與AbbVie Inc.(“AbbVie”)的子公司Vitae PharmPharmticals，Inc.(“Vitae”)簽訂了一項許可協議(“AbbVie許可協議”)，根據該協議，Vitae向本公司授予了一系列臨牀前口服小分子抑制劑(“Menin Assets”)的獨家、可分許可的全球許可，用於抑制Menin與混合血統白血病(MLL)蛋白的相互作用。該公司支付了一筆不可退還的預付款$
UCB Biophma Sprl
2016年，本公司與UCB Biophma Sprl(“UCB”)簽訂了一份許可協議(“UCB許可協議”)，根據該協議，UCB向本公司授予了UCB6352的全球範圍內的、可再許可的獨家許可，該許可被本公司稱為axatilimab，這是一種可用於研究的新藥(“Ind”)，可用於抗CSF-1R單克隆抗體。
7
許可協議將在逐個國家和逐個產品的基礎上繼續，直到：(I)在該國家的所有許可專利權到期；(Ii)在該國家適用於該產品的所有監管排他性到期；以及(Iii)。
2020年7月，根據與第一階段劑量發現研究相關的UCB許可協議，該公司達到了臨牀里程碑。因此，在2020年7月，該公司記錄了$
東方合作腫瘤學小組
2014年3月，該公司與東部合作腫瘤學集團簽訂了ECOG協議，該集團是東部合作腫瘤學集團-美國放射成像網絡癌症研究集團(“ECOG-ACRIN”)的簽約實體，該協議描述了雙方在NCI贊助的Eninostat關鍵3期臨牀試驗方面的義務。根據ECOG協議的條款，ECOG-ACRIN將根據臨牀試驗方案和雙方商定的工作範圍進行這項臨牀試驗。該公司通過預付#美元為臨牀試驗提供固定水平的財政支持。
2020年5月，該公司宣佈，E2112試驗沒有達到主要終點，即證明總體存活率比單獨使用激素療法有顯著的統計學意義。因此，該公司決定取消Eninostat計劃，以便將資源集中在推進其流水線剩餘部分上。截至2020年9月30日，公司在本協議項下的總付款義務約為$
第三階段臨牀試驗的數據和發明歸ECOG-ACRIN所有。該公司可以獲得臨牀試驗中產生的數據，既可以直接從ECOG協議下的ECOG-ACRIN獲得，也可以從NCI獲得。此外，ECOG-ACRIN公司還向該公司授予了在臨牀試驗期間使用Eninostat而衍生出的任何發明或發現的非獨家免版税許可，以及談判任何這些發明或發現的獨家許可的優先權利。如果另一方有未治癒的實質性違約行為，或者如果美國食品和藥物管理局(FDA)或美國國家癌症研究所(NCI)撤回在美國進行臨牀試驗的授權，任何一方都可以終止ECOG協議。如果雙方同意與安全有關的問題支持終止臨牀試驗，雙方可以共同終止ECOG協定。該公司在其財務報表中記錄了適當的臨牀試驗費用，方法是將這些費用與服務和努力所花費的時間相匹配。該公司根據臨牀試驗的進展情況以及臨牀試驗的各個方面的時間安排對這些費用進行會計核算，這些進展是通過患者登記和臨牀試驗的各個方面的時間來衡量的。該公司通過財務模型確定應計估計，同時考慮到與相關人員和ECOG-ACRIN就臨牀試驗或已完成服務的進展或完成狀態進行的討論。
拜耳製藥股份公司(前身為拜耳先靈製藥股份公司)
2007年3月，公司與拜耳先靈製藥股份公司(“拜耳”)簽訂了一項全球獨家許可協議(“拜耳協議”)，以開發和商業化恩替尼通和任何其他含有相同活性成分的產品。根據拜耳協議的條款，該公司支付了一筆不可退還的預付許可費#美元。
7.公允價值計量
由於這些金融工具的短期性質，現金和現金等價物、限制性現金、應付賬款和應計費用的賬面價值接近其估計公允價值。公允價值被定義為在計量日市場參與者之間進行有序交易時，為資產或負債在本金或最有利市場上轉移負債而收取或支付的交換價格(退出價格)。用於衡量公允價值的估值技術
8
值的執行方式是最大限度地利用可觀察到的輸入，最大限度地減少使用不可觀察到的輸入。會計準則描述了基於三級投入的公允價值等級，其中前兩級被認為是可觀測的，最後一級被認為是不可觀測的，這三級投入可用於計量公允價值，如下所示：
|
|
一級- |
在活躍市場的報價(未經調整)，在市場日期可獲得相同的不受限制的資產或負債。 |
|
|
二級- |
1級以外的直接或間接可觀察到的投入，如類似資產或負債的報價；不活躍市場的報價；或所有重大投入均可觀察到或可由資產或負債幾乎整個期限的可觀察市場數據證實的其他投入。(C)可直接或間接觀察到的其他投入，如類似資產或負債的報價；非活躍市場的報價；或所有重大投入均可觀察到或可由資產或負債整個期限的可觀察市場數據證實的其他投入。 |
|
|
第三級- |
很少或沒有市場活動支持的、對資產或負債的公允價值有重大影響的不可觀察的投入。 |
在本報告所述期間，本公司沒有改變其使用第3級投入按公允價值計量的資產和負債的估值方式。本公司確認截至報告期末公允價值等級之間的轉移。在顯示的任何期間，層次結構內都沒有轉賬。
按照上述層次結構按公允價值列賬的資產和負債摘要如下：
|
|
|
公允價值計量使用 |
|
|||||||||||||
|
|
|
|
|
|
|
引自 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
價格 |
|
|
意義重大 |
|
|
|
|
|
||
|
|
|
|
|
|
|
(未調整) |
|
|
其他 |
|
|
意義重大 |
|
|||
|
|
|
總計 |
|
|
處於活動狀態 |
|
|
可觀測 |
|
|
看不見的 |
|
||||
|
|
|
攜載 |
|
|
市場 |
|
|
輸入量 |
|
|
輸入量 |
|
||||
|
|
|
價值 |
|
|
(1級) |
|
|
(2級) |
|
|
(3級) |
|
||||
|
|
|
(單位：千) |
|
|||||||||||||
|
2020年9月30日 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
資產： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
現金和現金等價物 |
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
|
短期投資 |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
總資產 |
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
— |
|
|
2019年12月31日 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
資產： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
現金和現金等價物 |
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
— |
|
|
短期投資 |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
總資產 |
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
— |
|
現金和現金等價物為#美元
短期投資$
9
短期投資被歸類為可供出售的證券。截至2020年9月30日，可供出售證券的剩餘合同到期日不到一年，公司累積的其他綜合收益餘額僅包括與公司可供出售證券相關的活動。有
|
|
|
攤銷 |
|
|
未實現 |
|
|
未實現 |
|
|
|
|
|
|||
|
|
|
成本 |
|
|
收益 |
|
|
損失 |
|
|
公允價值 |
|
||||
|
|
|
(單位：千) |
|
|||||||||||||
|
2020年9月30日 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
商業票據 |
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
|
|
公司債券 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
|
|
2019年12月31日 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
商業票據 |
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
|
|
公司債券 |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
|
|
|
資產支持證券 |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
|
8.預付費用和其他流動資產
預付費用和其他流動資產包括以下內容：
|
|
|
2020年9月30日 |
|
|
2019年12月31日 |
|
||
|
|
|
(單位：千) |
|
|||||
|
短期存款 |
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
預付臨牀用品 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
投資應收利息 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
可報銷費用 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
預付保險 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
其他 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
預付費用和其他流動資產總額 |
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
9.應計費用和其他流動負債
應計費用和其他流動負債包括以下各項：
|
|
|
2020年9月30日 |
|
|
2019年12月31日 |
|
||
|
|
|
(單位：千) |
|
|||||
|
應計專業費用 |
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
應計補償和相關費用 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
應計臨牀成本 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
其他 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
應計費用和其他流動負債總額 |
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
10
10.股票薪酬
2020年1月，根據2015年綜合激勵計劃(“2015計劃”)可供發行的普通股數量增加了
|
|
截至9月30日的三個月， |
|
|
截至9月30日的9個月， |
|
||||||||||
|
|
2020 |
|
|
2019 |
|
|
2020 |
|
|
2019 |
|
||||
|
|
(單位：千) |
|
|
(單位：千) |
|
||||||||||
|
研究與發展 |
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
一般和行政 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
總計 |
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
截至2020年9月30日和2019年9月30日的三個月和九個月，按獎勵類型劃分的薪酬支出如下：
|
|
截至9月30日的三個月， |
|
|
截至9月30日的9個月， |
|
||||||||||
|
|
2020 |
|
|
2019 |
|
|
2020 |
|
|
2019 |
|
||||
|
|
(單位：千) |
|
|
(單位：千) |
|
||||||||||
|
股票期權 |
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
員工購股計劃 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
總計 |
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
於截至二零二零年九月三十日止九個月內，本公司授予
2020年7月，針對某員工退休的情況，公司修改了該員工的歷史股票期權獎勵條款。由於這些修改，該公司確認了大約$
2020年4月，公司授予
2019年，公司授予
在截至2020年9月30日的9個月內，
截至2020年9月30日，
限制性股票單位
於截至二零二零年九月三十日止九個月內，本公司授予
11
11.員工購股計劃
2020年1月，根據ESPP可供發行的普通股數量增加了
ESPP被認為是一種補償計劃，相關補償成本從2月1日至8月1日開始的六個月內支出。截至2020年9月30日的三個月和九個月，與ESPP相關的補償支出約為$
12.應付貸款
2020年2月，本公司與Hercules Capital，Inc.(“Hercules”)簽訂了一份貸款和擔保協議(“貸款協議”)，其中規定最高借款總額為$。
貸款協議下的借款在2021年10月1日之前按月只計利息償還。在只收利息的付款期過後，貸款協議項下的借款須按月平均償還本金及累算利息，直至貸款到期日為止。
貸款協議項下的借款以幾乎所有本公司及其子公司的個人財產和除其知識產權以外的其他資產為抵押。貸款協議包括最低現金承諾#美元。
關於貸款協議，本公司須與貸款人訂立單獨的存款賬户控制協議，以完善貸款人對本公司經營賬户中現金抵押品的擔保權益。在貸款協議下發生違約時，貸款人將有權控制運營賬户，並限制本公司訪問運營賬户和其中的資金。
在截至2020年9月30日的三個月和九個月內，公司確認
12
截至2020年9月30日，公司在其長期債務項下的本金債務到期日如下：
|
|
金額 |
|
|
|
2020年剩餘時間 |
$ |
— |
|
|
2021 |
|
|
|
|
2022 |
|
|
|
|
2023 |
|
|
|
|
**未償還本金總額 |
|
|
|
|
攤銷終止費 |
|
|
|
|
未攤銷債務發行成本 |
|
( |
) |
|
*總計 |
$ |
|
|
13
13.股東權益
下表列出了截至2020年9月30日的三個月和九個月的股東權益變動情況：
|
(單位為千，共享數據除外) |
|
普通股 $0.0001 面值 |
|
|
附加 實繳 資本 |
|
|
累積 其他 綜合 收入/(虧損) |
|
|
累積 赤字 |
|
|
總計 股東的 權益 |
|
|||||||||
|
|
|
股份 |
|
|
金額 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||
|
截至2019年12月31日的餘額 |
|
|
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
|
|
ESPP下的股票購買 |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
基於股票的薪酬費用 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
直接發售所得款項，淨額為#美元 *提供費用。 |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
預籌普通股收益 *從直接發行中購買認股權證，淨額為$ *提供費用。 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
重新定價系列1的被視為股息 1份和2份認股權證 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
重新定價系列1和2認股權證 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
行使股票期權所得收益 |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
短期投資的未實現收益 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
員工扣繳ESPP |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
淨損失 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
截至2020年3月31日的餘額 |
|
|
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
|
|
基於股票的薪酬費用 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
在交易所發行普通股 *申請預融資認股權證 |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
演練系列1和系列2認股權證 |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
直接發售所得款項，淨額為#美元 *提供費用。 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
行使股票期權所得收益 |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
短期投資的未實現收益 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
員工扣繳ESPP |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
淨損失 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
截至2020年6月30日的餘額 |
|
|
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
|
|
基於股票的薪酬費用 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
ESPP下的股票購買 |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
演練系列1和系列2認股權證 |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
提供與直接服務相關的費用 可供選擇的產品 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
行使股票期權所得收益 |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
短期投資未實現虧損 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
員工扣繳ESPP |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
淨損失 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
截至2020年9月30日的餘額 |
|
|
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
|
14
下表顯示了股東權益的變化。 公司的股權三個和九截至的月份九月 30, 2019:
|
(單位為千，共享數據除外) |
|
普通股 $0.0001 面值 |
|
|
附加 實繳 資本 |
|
|
累積 其他 綜合 收入/(虧損) |
|
|
累積 赤字 |
|
|
總計 股東的 權益 |
|
|||||||||
|
|
|
股份 |
|
|
金額 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||
|
截至2018年12月31日的餘額 |
|
|
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
|
|
ESPP下的股票購買 |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
在市場上發行的收益，扣除 $ |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
基於股票的薪酬費用 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
直接發售所得款項，淨額為#美元 *普通股認股權證，$ *費用 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
預籌普通股收益 *從直接發行中購買認股權證，淨額為$ **普通股認股權證，美元 *費用 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
直接發行普通股認股權證 * |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
短期投資的未實現收益 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
員工扣繳ESPP |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
淨損失 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
截至2019年3月31日的餘額 |
|
|
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
|
|
基於股票的薪酬費用 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
與直接發售相關的發售費用 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
短期投資的未實現收益 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
員工扣繳ESPP |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
行權股票期權收益 |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
淨損失 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
截至2019年6月30日的餘額 |
|
|
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
|
|
ESPP下的股票購買 |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
基於股票的薪酬費用 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
短期投資未實現虧損 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
員工扣繳ESPP |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
行權股票期權收益 |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
淨損失 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
截至2019年9月30日的餘額 |
|
|
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
|
於2017年4月，本公司與Cowen and Company，LLC(“Cowen”)訂立一項銷售協議，根據該協議，本公司不時透過Cowen代理在一系列一項或多項市場(“2017自動櫃員機計劃”)的股票發售中發行及出售本公司普通股股份。2019年第一季度，該公司
2019年8月，本公司與考恩公司簽訂了一項新的銷售協議，根據該協議，本公司可以發行和出售其普通股股票，總銷售收益最高可達$
2019年3月，本公司發佈
15
p重新-f空着的wArrants與
該系列認股權證可立即行使。每份系列1認股權證的初始行權價為$
如在系列認股權證到期日前，本公司在一項或多項相關交易中出售可轉換為股本或可為股本行使的額外股本或衍生證券(定義見下文)，主要目的是以低於#美元的加權平均價(如下所述)籌集資本。
預融資權證和系列權證不得由持有人行使，條件是持有人及其關聯公司在行使權證和系列權證後，將實益擁有超過
該系列認股權證被歸類為永久股本的組成部分，並在發行日採用相對公允價值分配法進行記錄。系列認股權證被歸類為股權，因為它們是獨立的金融工具，可以合法地與股權工具分開，可以立即行使，不體現公司回購其股票的義務，並允許持有人在行使時獲得固定數量的普通股。此外，該等認股權證不提供任何價值或回報保證。. 公司採用Black Scholes期權定價模型對該系列權證於2019年3月發行時進行估值，並確定
2020年1月，該公司出售了
2020年5月，該公司出售了
2020年5月，一位預先出資權證的持有者交換了
16
公司預留了與潛在認股權證行使、股票期權行使和員工購股計劃相關的以下普通股供未來發行：
|
|
2020年9月30日 |
|
|
|
根據預融資權證可發行的普通股 |
|
|
|
|
系列1和2認股權證 |
|
|
|
|
購買普通股的選擇權 |
|
|
|
|
員工購股計劃 |
|
|
|
14.關聯方交易
該公司的首席執行官兼董事會成員也是MPM資產管理公司的執行合夥人。MPM資產管理公司持有該公司普通股的投資。
17
|
第二項。 |
管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析 |
以下信息應與本Form 10-Q季度報告中包含的未經審計財務信息及其附註以及我們於2020年3月5日提交給美國證券交易委員會(SEC)的Form 10-K年度報告中包含的已審計財務信息及其附註一併閲讀。
公司概況
我們是一家臨牀階段的生物製藥公司，正在開發癌症治療的創新流水線。我們的兩個主要候選產品是SNDX-5613和SNDX-6352，或axatilimab。我們正在開發SNDX-5613，目標是薄荷素與混合譜系白血病1(MLL1)蛋白的結合作用，用於治療MLL重排(MLLr)、急性白血病和核磷蛋白1(NPM1)、突變型急性髓系白血病(AML)，以及axatilimab，一種阻斷集落刺激因子1的單克隆抗體我們已經取消了Eninostat的開發，這是我們每週一次的口服小分子I類HDAC抑制劑，將資源集中在推進我們流水線的剩餘部分上。我們計劃繼續利用我們的管理團隊和科學合作者的技術和業務專長，授權、收購和開發更多的癌症療法，以擴大我們的渠道。
到目前為止，我們還沒有批准商業銷售的產品，也沒有從產品銷售中獲得任何產品收入。我們繼續產生鉅額研發費用和其他與我們持續運營相關的費用。因此，我們沒有，也從來沒有盈利過，自2005年成立以來，我們在每一個時期都出現了虧損。截至2020年9月30日和2019年9月30日的9個月，我們分別報告淨虧損5270萬美元和4200萬美元。截至2020年9月30日，我們報告了股東應佔淨虧損5660萬美元。截至2020年9月30日，我們的累計赤字為548.2美元，其中包括基於股票的薪酬、優先股增值和滅絕費的非現金費用。截至2020年9月30日，我們擁有現金、現金等價物和短期投資170.2美元。
在不斷演變的2019年冠狀病毒(新冠肺炎)大流行期間，我們繼續監測我們的日常運營和計劃時間表。我們員工以及參與和操作我們臨牀試驗的患者和人員的健康和安全是至關重要的。到目前為止，新冠肺炎先生沒有影響我們的財務指導，也沒有改變我們2020年臨牀數據的時間表。
臨牀進展
SNDX-5613
2020年8月，我們在MLL-r和NPM1突變的急性白血病患者中實施了以下增強的Engment-101試驗的第一階段：只關注混合血統白血病重排(MLL-r)和核磷脂(NPM1)突變的急性白血病患者；如果在該劑量水平觀察到療效，則將任何劑量遞增的隊列重新填滿至總共12名患者；以及擴大納入範圍以包括30天以上的兒科患者。這些增強得到了初步臨牀數據的支持，以及兒科同情性使用環境中新興數據的洞察力。修訂後的第一階段部分的登記工作仍在進行中，預計2021年初將提交數據。2021年初，我們還預計將啟動Augment-101的第二階段部分，我們相信這可以作為註冊的基礎。SNDX-5613此前被美國食品和藥物管理局(FDA)授予治療成人和兒童急性髓系白血病的孤兒藥物稱號。
Axatilimab
我們宣佈，在與FDA的第一階段會議結束後，我們已經就我們的抗CSF-1R單克隆抗體axatilimab治療慢性移植物抗宿主病(CGVHD)的監管途徑達成一致。我們計劃開始一項關鍵的2期試驗，AGAVE-201，以評估不同劑量和時間表的AXATIMAB治療慢性移植物抗宿主病(CGVHD)的安全性和有效性。主要終點將根據2014年NIH對GVHD的共識標準評估客觀應答率，關鍵次要終點包括反應持續時間和改良Lee症狀量表評分的改善。我們預計將在年底開始招生，預計2023年將公佈背線數據。
評估Aaxatilimab治療慢性移植物抗宿主病(CGVHD)患者的1/2期試驗的第二階段仍在進行中。在先前公佈的第一階段試驗的初步數據中，axatilimab顯示出令人信服的臨牀活性和良好的耐受性。我們將在12月舉行的美國血液學會(ASH)虛擬年會上的口頭報告中介紹第一階段的最新數據。
新冠肺炎商業動態
我們已經實施了業務連續性計劃，旨在應對和緩解持續的新冠肺炎疫情對我們員工和業務的影響。儘管我們目前沒有經歷財務影響，但鑑於全球經濟放緩、全球醫療體系整體中斷以及與疫情相關的其他風險和不確定性，我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景可能會受到實質性的不利影響。
18
隨着我們制定業務連續性計劃和應對策略，我們將繼續密切關注新冠肺炎的情況。例如，在2020年3月，我們的員工過渡到遠程工作。*我們目前正在考慮重新開放辦公室的計劃，以允許員工返回辦公室，這將基於n以原則為基礎，本地化的設計方法，注重員工安全和最佳工作環境。
供應鏈
我們正在與第三方製造商、分銷商和其他合作伙伴密切合作，以管理我們的供應鏈活動，減輕新冠肺炎疫情對我們產品供應的潛在幹擾。*我們目前預計將有充足的SNDX-5613和Axatilimab供應。*如果新冠肺炎疫情持續較長一段時間，並開始影響聯邦快遞和郵政遞送等基本分銷系統，或者如果它導致設施關閉、清潔設施關閉和/或員工不足，我們的供應鏈和運營可能會受到幹擾
臨牀發展動態
在臨牀開發方面，我們已經採取措施實施遠程和虛擬的方法，儘可能包括遠程患者監測，以維護患者的安全和試驗的連續性，並保持研究的完整性。*我們還沒有，但可能會經歷我們啟動試驗地點以及招募和評估患者的能力的中斷或延遲。*隨着新冠肺炎疫情的繼續，我們預計我們維持患者參加Engment-101和cGVHD試驗的能力可能會受到影響。*我們還可以看到對研究藥物供應能力的影響，報告此外，我們依賴合同研究機構或其他第三方協助我們進行臨牀試驗，我們不能保證他們會因新冠肺炎疫情而繼續以及時和令人滿意的方式履行合同職責。此外，如果新冠肺炎疫情持續並持續很長一段時間，我們可能會遇到臨牀開發時間表的重大中斷，這將對我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景產生不利影響。
企業發展
憑藉強大的現金餘額，我們預計今年將有足夠的流動性對我們的業務進行有計劃的投資，以支持我們的長期增長戰略。我們相信，截至2020年11月5日，我們的現金、現金等價物和有價證券將至少在未來12個月內為我們目前的運營計劃提供資金。然而，由於許多我們目前未知的因素，我們的運營計劃可能會發生變化，我們可能需要比計劃更早地尋求額外的資金，通過公開或私人股本或債務融資、第三方融資、營銷和分銷安排，以及其他合作、戰略聯盟和許可安排，或者這些方法的任何組合。然而，新冠肺炎疫情繼續迅速演變，已經對全球金融市場造成了重大幹擾。即使這種幹擾持續並加深，我們也可能遇到無法獲得額外資本的情況。
其他財務和公司影響
雖然我們繼續評估新冠肺炎疫情是否會對我們的業務運營和財務業績產生不利影響，但我們的臨牀開發和監管努力、我們的企業發展目標以及我們普通股的價值和市場，將取決於未來的發展，這些發展具有高度不確定性，目前無法有信心地預測，例如疫情的最終持續時間、美國、歐洲和其他國家的旅行限制、隔離、社會隔離和企業關閉要求，以及全球採取的控制和治療疾病的行動的有效性。例如，如果某些地區的遠程工作政策由於延長的時間比我們目前預期的要長，我們可能需要重新評估我們今年的優先事項和公司目標。
財務概述
營業收入
到目前為止，我們還沒有產生任何產品收入。我們創造收入和盈利的能力取決於我們獲得候選產品的市場批准和成功商業化的能力。我們在截至2020年和2019年9月30日的三個月和九個月的收入完全來自我們與Kyowa麒麟有限公司(KKC)的許可、開發和商業化協議，根據該協議，我們授予KKC在日本和韓國開發和商業化Eninostat的獨家許可，或KKC許可協議。2015年，我們從KHK收到了2500萬美元的預付款，其中包括股權投資。我們從預付款中撥出1730萬美元用於許可費，這筆費用將在我們的預期業績期間(目前預計到2029年)按比例確認為收入。預付款的餘額770萬美元分配給KKC購買我們可轉換優先股的股票。
2017年10月，KKC招募了第一名日本患者參加當地一項關於Eninostat的關鍵研究，該研究用於治療激素受體陽性、人表皮生長因子2陰性的乳腺癌。根據KKC許可證的條款
19
根據協議，我們在2017年12月收到了K公司500萬美元的里程碑式付款。KC為實現發展里程碑而努力。
研究與發展
自成立以來，我們一直專注於我們的臨牀開發項目。研發費用主要包括開發我們的候選產品所產生的成本，包括：
|
|
• |
根據與我們的臨牀試驗相關的協議發生的費用，包括進行臨牀試驗的研究地點和合同研究組織(CRO)的費用； |
|
|
• |
與研發活動相關的員工支出，包括工資、福利、差旅和非現金股票薪酬支出； |
|
|
• |
製造過程開發、臨牀用品和技術轉讓費用； |
|
|
• |
根據我們的許可協議，許可費和里程碑付款； |
|
|
• |
支付給第三方的諮詢費； |
|
|
• |
已分配的設施和間接費用；以及 |
|
|
• |
與監管運營和監管合規要求相關的成本。 |
內部和外部研發成本在發生時計入費用。我們收到的成本分攤金額被記錄為研發費用的減少。某些開發活動(如臨牀試驗)的成本是根據對完成特定任務的進度進行評估的基礎上確認的，這些評估使用的數據包括患者登記、臨牀站點激活或供應商提供給我們的其他信息。
研發活動是我們商業模式的核心。處於臨牀開發後期的候選藥物通常比處於臨牀開發早期階段的候選藥物的開發成本更高，這主要是因為晚期臨牀試驗的規模和持續時間都有所增加。我們計劃在可預見的未來繼續在研發活動上投入大量資源，同時繼續推進我們候選產品的開發。用於外部支出的研發費用將繼續增長，而我們預計內部支出的增長速度將放緩並得到更好的控制。從成立到2020年9月30日，我們已經產生了289.6美元的研發費用。
很難確定我們目前或未來候選產品的臨牀前計劃、臨牀研究和臨牀試驗的持續時間和完成成本。我們候選產品的臨牀研究和臨牀試驗的持續時間、成本和時間將取決於各種因素，這些因素包括但不限於：
|
|
• |
每位病人的費用； |
|
|
• |
參與的患者數量； |
|
|
• |
場地的數量； |
|
|
• |
進行研究和試驗的國家； |
|
|
• |
登記符合條件的病人所需的時間長短； |
|
|
• |
監管機構要求的潛在額外安全監測或其他研究； |
|
|
• |
病人監護的時間長短； |
|
|
• |
候選產品的療效和安全性；以及 |
|
|
• |
任何監管批准的時間和接收。 |
此外，每種候選藥物的成功概率將取決於眾多因素，包括競爭、製造能力和商業可行性。我們候選產品的成功開發具有很大的不確定性。目前，我們無法合理估計在這些潛在候選產品可能開始大量現金淨流入的期間(如果有的話)完成我們候選產品剩餘開發所需的努力的性質、時間或成本。臨牀開發時間表、成功概率和開發成本可能與預期大不相同。
20
一般事務和行政事務
一般和行政費用主要包括員工在執行、財務、業務發展和支持職能方面的與員工相關的費用，包括工資、福利、非現金股票薪酬和差旅費用。其他一般和行政費用包括沒有以其他方式分配給研發費用以及會計、税務、法律和諮詢服務的設施相關成本。我們預計，隨着我們增加員工以支持我們的持續研發和候選產品的潛在商業化，未來我們的一般和管理費用將會增加。此外，如果我們認為第一個候選產品有可能獲得監管部門的批准，我們預計，由於我們為商業運營做準備，工資和相關費用將會增加，特別是在與我們候選產品的銷售和營銷有關的情況下。
利息支出
利息支出主要包括定期貸款、營業和資本租賃的利息支出。
利息收入
利息收入包括從我們的現金、現金等價物和短期投資餘額中賺取的利息收入。
關鍵會計政策與估算的使用
我們管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析是以我們的財務報表為基礎的，這些報表是按照美國公認的會計原則編制的。在編制這些財務報表時，我們需要做出影響我們財務報表中報告的資產、負債和費用金額以及或有資產和負債披露的估計和判斷。我們的估計是基於歷史經驗、已知趨勢和事件以及各種其他被認為在當時情況下是合理的因素，這些因素的結果構成了對資產和負債的賬面價值作出判斷的基礎，而這些資產和負債的賬面價值從其他來源看起來並不明顯。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計不同。在做出估計和判斷時，管理層採用關鍵的會計政策。
我們的年度報告中所載的“管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析”中所述的關鍵會計政策沒有實質性變化。
運營結果
截至2020年9月30日和2019年9月30日的三個月比較：
|
|
|
截至9月30日的三個月， |
|
|
增加(減少) |
|
||||||||||
|
|
|
2020 |
|
|
2019 |
|
|
$ |
|
|
% |
|
||||
|
|
|
(單位：千) |
|
|||||||||||||
|
收入： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
許可費 |
|
$ |
379 |
|
|
$ |
379 |
|
|
$ |
— |
|
|
|
0 |
% |
|
總收入 |
|
|
379 |
|
|
|
379 |
|
|
|
— |
|
|
|
0 |
% |
|
業務費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
研究與發展 |
|
|
14,408 |
|
|
|
9,923 |
|
|
|
4,485 |
|
|
|
45 |
% |
|
一般和行政 |
|
|
5,824 |
|
|
|
3,605 |
|
|
|
2,219 |
|
|
|
62 |
% |
|
業務費用共計 |
|
|
20,232 |
|
|
|
13,528 |
|
|
|
6,704 |
|
|
|
50 |
% |
|
運營損失 |
|
|
(19,853 |
) |
|
|
(13,149 |
) |
|
|
6,704 |
|
|
|
51 |
% |
|
其他(費用)收入： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
利息支出 |
|
|
(635 |
) |
|
|
— |
|
|
|
(635 |
) |
|
|
— |
|
|
利息收入 |
|
|
177 |
|
|
|
395 |
|
|
|
(218 |
) |
|
|
-55 |
% |
|
其他(費用)收入 |
|
|
(126 |
) |
|
|
(75 |
) |
|
|
(51 |
) |
|
|
68 |
% |
|
其他(費用)收入合計 |
|
|
(584 |
) |
|
|
320 |
|
|
|
(904 |
) |
|
|
-283 |
% |
|
淨損失 |
|
$ |
(20,437 |
) |
|
$ |
(12,829 |
) |
|
$ |
7,608 |
|
|
|
59 |
% |
許可費
在截至2020年和2019年9月30日的三個月，我們確認了分別來自KKC許可協議的40萬美元和40萬美元的許可費。
21
研究與發展
在截至2020年9月30日的三個月裏，我們的總研發費用增加了450萬美元，增幅為45%，從上年可比季度的990萬美元增加到1440萬美元。研究和開發費用的增加主要是由於臨牀活動增加了170萬美元，專業費用增加了50萬美元，員工相關費用和其他費用增加了30萬美元。在2020年第三季度，我們還確認了支付給聯合信貸銀行的200萬美元費用，這筆費用是在與axatilimab計劃相關的特定里程碑實現後支付的。臨牀活動的增加主要是因為我們的SNDX-5613計劃的臨牀活動增加了200萬美元，我們的Axatilimab計劃的臨牀活動增加了100萬美元，但被axatilimab的CMC活動減少了90萬美元以及與Eninostat相關的臨牀活動減少了40萬美元所部分抵消。專業費用增加了50萬美元，主要是因為與我們的Aaxatilimab和SNDX-5613項目相關的臨牀諮詢活動。我們預計研發費用將根據臨牀試驗活動、臨牀製造和其他開發活動的時間不同而不同季度波動。
研發費用包括以下費用：
|
|
|
截至9月30日的三個月， |
|
|
增加(減少) |
|
||||||||||
|
|
|
2020 |
|
|
2019 |
|
|
$ |
|
|
% |
|
||||
|
|
|
(單位：千) |
|
|||||||||||||
|
外部研發費用 |
|
$ |
10,968 |
|
|
$ |
6,806 |
|
|
$ |
4,162 |
|
|
|
61 |
% |
|
內部研發費用 |
|
|
3,440 |
|
|
|
3,117 |
|
|
|
323 |
|
|
|
10 |
% |
|
研發費用總額 |
|
$ |
14,408 |
|
|
$ |
9,923 |
|
|
$ |
4,485 |
|
|
|
45 |
% |
一般事務和行政事務
在截至2020年9月30日的三個月裏，我們的一般和行政費用總額增加了220萬美元，增幅為62%，從上年同期的360萬美元增加到580萬美元。一般及行政開支增加的主要原因是與員工有關的開支增加170萬美元，與我們的內華達商業化前活動有關的專業服務增加30萬美元，以及董事及高級職員保險增加20萬美元。員工相關支出增加主要是由於修改了與某名員工退休相關的期權協議100萬美元以及與員工人數相關的支出70萬美元。
利息支出
在截至2020年9月30日的三個月裏，利息支出比上年同期有所增加，主要原因是應付貸款的利息支出。
利息收入
在截至2020年9月30日的三個月裏，利息收入比上年同期有所下降，主要原因是利率下降。
截至2020年9月30日和2019年9月30日的9個月比較：
22
|
|
|
截至9月30日的9個月， |
|
|
增加(減少) |
|
||||||||||
|
|
|
2020 |
|
|
2019 |
|
|
$ |
|
|
% |
|
||||
|
|
|
(單位：千) |
|
|||||||||||||
|
收入： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
許可費 |
|
$ |
1,138 |
|
|
$ |
1,138 |
|
|
$ |
— |
|
|
|
0 |
% |
|
總收入 |
|
|
1,138 |
|
|
|
1,138 |
|
|
|
— |
|
|
|
0 |
% |
|
業務費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
研究與發展 |
|
|
34,913 |
|
|
|
33,492 |
|
|
|
1,421 |
|
|
|
4 |
% |
|
一般和行政 |
|
|
17,787 |
|
|
|
10,980 |
|
|
|
6,807 |
|
|
|
62 |
% |
|
業務費用共計 |
|
|
52,700 |
|
|
|
44,472 |
|
|
|
8,228 |
|
|
|
19 |
% |
|
運營損失 |
|
|
(51,562 |
) |
|
|
(43,334 |
) |
|
|
8,228 |
|
|
|
19 |
% |
|
其他收入(費用)： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
利息支出 |
|
|
(1,722 |
) |
|
|
— |
|
|
|
(1,722 |
) |
|
|
— |
|
|
利息收入 |
|
|
735 |
|
|
|
1,349 |
|
|
|
(614 |
) |
|
|
-46 |
% |
|
其他費用 |
|
|
(186 |
) |
|
|
(62 |
) |
|
|
(124 |
) |
|
|
200 |
% |
|
其他收入總額 |
|
|
(1,173 |
) |
|
|
1,287 |
|
|
|
(2,460 |
) |
|
|
-191 |
% |
|
淨損失 |
|
|
(52,735 |
) |
|
$ |
(42,047 |
) |
|
$ |
10,688 |
|
|
|
25 |
% |
許可費
在截至2020年和2019年9月30日的9個月中，我們分別確認了來自KKC許可協議的110萬美元和110萬美元的許可費。
研究與發展
截至2020年9月30日的9個月，由於專業費用增加130萬美元，臨牀費用增加180萬美元，SNDX-5613 CMC活動增加200萬美元，以及其他費用20萬美元，我們的總研發費用從上年同期的3350萬美元增加到3490萬美元，但被axatilimab CMC活動減少150萬美元和員工相關費用減少40萬美元部分抵消。在2020年第三季度，我們還確認了一筆200萬美元的費用，用於實現與axatilimab計劃相關的特定里程碑。2019年，我們確認了一筆400萬美元的費用，用於實現與梅寧計劃相關的某些里程碑。專業費用增加的主要原因是臨牀診斷費增加了80萬元，醫療事務增加了50萬元。由於與SNDX-5613相關的研究活動增加了270萬美元，與Aaxatilimab相關的研究活動增加了180萬美元，臨牀費用增加了。這些增長部分被與我們的內控器計劃相關的270萬美元的活動減少所抵消。員工相關費用的減少與員工人數的減少以及差旅的減少有關。我們預計研發費用將根據臨牀試驗活動、臨牀製造和其他開發活動的時間不同而波動。
研發費用包括以下費用：
|
|
|
截至9月30日的9個月， |
|
|
增加(減少) |
|
||||||||||
|
|
|
2020 |
|
|
2019 |
|
|
$ |
|
|
% |
|
||||
|
|
|
(單位：千) |
|
|||||||||||||
|
外部研發費用 |
|
$ |
24,564 |
|
|
$ |
22,826 |
|
|
$ |
1,738 |
|
|
|
8 |
% |
|
內部研發費用 |
|
|
10,349 |
|
|
|
10,666 |
|
|
|
(317 |
) |
|
|
-3 |
% |
|
研發費用總額 |
|
$ |
34,913 |
|
|
$ |
33,492 |
|
|
$ |
1,421 |
|
|
|
4 |
% |
23
一般事務和行政事務
截至2020年9月30日的9個月，我們的一般和行政費用總額增加了680萬美元，增幅為62%，從上年同期的1100萬美元增至1780萬美元。一般和行政費用的增加主要是由於預計我們的內部統計器讀數增加了250萬美元的商業化前活動，增加了20萬美元的法律和專業費用，增加了70萬美元的董事和高級管理人員保險，以及增加了340萬美元的員工補償成本。員工開支增加110萬美元的主要原因是增加了員工人數和增加了240萬美元的股票薪酬支出，但這部分被減少了10萬美元的差旅所抵消。增加的股票薪酬支出包括與修改與某一員工退休有關的期權協議有關的100萬美元。
利息支出
利息支出主要包括定期貸款、運營和資本租賃的利息支出。
利息收入
在截至2020年9月30日的9個月裏，由於我們的投資利率降低，利息收入比上年同期有所下降。
流動性與資本資源
概述
截至2020年9月30日，我們擁有總計1.702億美元的現金、現金等價物和短期投資。我們的運營資金主要來自首次公開募股(IPO)、後續股票發行和許可協議的淨收益。我們相信，我們目前的現金、現金等價物和短期投資將至少滿足我們未來12個月的預計運營費用和資本支出需求。除了我們現有的現金、現金等價物和短期投資外，我們還有資格獲得研發資金，並賺取里程碑和其他或有付款，以實現我們合作協議中規定的合作目標和某些開發、監管和商業里程碑以及特許權使用費支付。我們賺取這些里程碑和或有付款的能力以及實現這些里程碑的時間主要取決於我們的合作者的研發活動的結果，目前還不確定。
2020年5月，我們以每股18.00美元的價格出售了6,388,889股普通股，淨收益約為1.079億美元。
2020年1月，我們以每股8.00美元的最低價格出售了3036,719股普通股，並預購了認股權證，以購買1,338,287股我們的普通股，總收益約為3,500萬美元。在2020年1月發行完成後，我們有5838,287股已發行的預融資認股權證。預先出資的認股權證可以每股0.0001美元的價格轉換為普通股。預資資權證使持有者能夠在不增加他們在我們普通股中的實益所有權的情況下對我們的普通股進行現金投資，因為與預資資權證相關的普通股股票在認股權證實際行使或可行使之前是不會發行或可發行的，而不會超過預資資權證規定的所有權限制。2020年5月，一名持有280,335份預融資權證的持有者在無現金交易所行使，獲得了280,332股普通股。
2019年3月，我們向某些投資者發行了總計2,095,039股我們的普通股和2,500,000股預資金權證，以購買我們的普通股股票，價格為每股普通股6美元，每股預資金權證5.9999美元。我們出售了普通股和預融資認股權證，以及兩個系列的認股權證，即第一系列認股權證和第二系列認股權證，總共購買了4595,039股我們的普通股。預先出資的認股權證可以每股0.0001美元的價格轉換為普通股。每個系列1認股權證的初始行權價為每股普通股12.00美元，每個系列2個認股權證的初始行權價為每股普通股18.00美元，每種情況下都有一定的調整。系列1權證和系列2權證包含一次性行權價格調整。如果我們在第一系列認股權證和第二系列認股權證尚未發行時以每股不到12.00美元的價格出售股票或股票等價物，那麼這些認股權證的行使價格將被下調，這將導致我們獲得的收益比其他情況下更少，如果隨後行使這些認股權證，可能會導致我們的股東進一步稀釋。作為2020年1月發售的結果，第一系列認股權證的初始行使價格降至每股10.00美元，第二系列認股權證的初始行使價格降至每股13.00美元。2020年5月，3,489,131份系列1和2號認股權證的持有者在一次無現金操作中獲得了1,512,229股普通股。2020年8月，416,666份系列1和2系列認股權證的持有者在一次無現金操作中獲得了130,151股普通股。
24
新冠肺炎流行病繼續迅速發展，已經導致全球金融市場嚴重混亂。如果這種混亂持續並加深，我們可能會遇到無法獲得更多資本的情況，這可能會在未來對我們的運營部。
貸款和擔保協議
2020年2月7日，我們與Hercules Capital，Inc.或Hercules簽訂了一項貸款和擔保協議或貸款協議，規定最高借款總額為3,000萬美元，其中包括(I)最高2000萬美元的定期貸款，資金於2020年2月7日提供；(Ii)經Hercules投資委員會批准，從2020年2月7日至2020年12月15日期間可供借款的額外定期貸款最高1,000萬美元，我們稱之為貸款協議下的借款在2021年10月1日之前按月只計利息償還。在只收利息的支付期過後，貸款協議項下的借款將按月等額償還本金和應計利息，直至貸款到期日(即2023年9月1日)。根據貸款協議借款的利息年利率等於(I)9.85%或(Ii)5.10%加《華爾街日報》兩者中較大者。 優惠價。截至2020年9月30日，《華爾街日報》的最優惠利率為3.25%。根據我們的選擇，我們可以預付所有(但不少於全部)未償還借款，但須支付預付款溢價。貸款協議項下的借款以我們及其子公司的幾乎所有個人財產和除我們的知識產權以外的其他資產為抵押。有關與Hercules的貸款協議的更多信息，請參見本報告其他部分的我們的簡明綜合財務報表的附註12。
市場優惠計劃
2019年8月，我們與考恩公司(Cowen and Company，LLC)或考恩公司(Cowen)簽訂了一項新的銷售協議，根據該協議，我們可以根據自動櫃員機計劃或2019年自動櫃員機計劃，不時發行和出售總銷售收入高達5000萬美元的普通股。考恩不需要銷售任何具體的金額，但作為我們的銷售代理，使用與他們正常的交易和銷售實踐一致的商業合理的努力。這份協議取代了2017年4月簽署的銷售協議。根據銷售協議出售的股票將根據S-3表格(註冊號為第333-233564號)上的擱置登記聲明進行出售，該聲明於2019年9月10日宣佈生效。我們的普通股將按出售時的現行市場價格出售，因此，價格可能會有所不同。我們將向考恩支付通過銷售協議出售的任何普通股總收益的3%。發行所得(如果有的話)將用於資助我們候選產品的研究和開發，收購或投資於與我們自己互補的業務、產品或技術，儘管截至本招股説明書之日，我們目前還沒有關於任何收購的計劃、承諾或協議，並用於營運資金和一般公司目的。截至2020年9月30日和2020年11月5日，根據2019年自動取款機計劃，仍有5000萬美元的普通股可供出售。
2017年4月，我們與考恩簽訂了一項銷售協議，根據該協議，我們根據S-3表格(註冊號為333-217172)的貨架登記聲明，即2017年自動取款機計劃，發行和出售了普通股。2019年，在2019年自動取款機計劃生效之前，根據2017年自動取款機計劃，我們出售了140,819股普通股，淨收益為90萬美元。
未來資金需求
我們資本的主要用途是，我們預計將繼續是薪酬和相關費用、第三方臨牀研發服務、臨牀成本、法律和其他監管費用以及一般管理費用。我們的估計是基於可能被證明是錯誤的假設，我們可以比目前預期的更快地使用我們的資本資源。此外，在臨牀試驗中測試候選藥物的過程成本高昂，這些試驗的進展時間也不確定。我們無法估計成功完成候選藥物的開發和商業化所需的實際金額，也無法估計我們是否或何時可能實現盈利。我們未來的資本需求將視乎很多因素而定，包括：
|
|
• |
我們候選藥物的臨牀試驗的啟動、進度、時間、成本和結果； |
|
|
• |
從FDA和類似的外國監管機構尋求和獲得監管批准的結果、時間和成本，包括這些機構可能要求我們進行比目前預期更多的試驗； |
|
|
• |
建立、維護、擴大和捍衞我們的知識產權組合範圍的成本，包括我們可能被要求支付的任何款項的金額和時間，或者我們可能收到的與許可、準備、提交、起訴、辯護和執行任何專利或其他知識產權相關的費用； |
|
|
• |
市場接受我們的候選藥物； |
|
|
• |
選擇、審核和開發製造能力，以及潛在地驗證商業規模製造的製造地點的成本和時機； |
25
|
|
• |
獲得定價和報銷的成本和時間，這可能需要額外的試驗來解決藥物經濟學的好處； |
|
|
• |
為我們的候選藥物建立銷售、營銷和分銷能力的成本，如果任何一個候選藥物獲得監管部門的批准，我們決定自己將其商業化； |
|
|
• |
收購、許可或投資其他企業、產品、候選產品和技術的成本； |
|
|
• |
由於持續的新冠肺炎疫情，醫療資源從臨牀試驗的進行中分流，包括作為我們臨牀試驗地點的醫院和支持我們進行臨牀試驗的醫院工作人員的分流； |
|
|
• |
由於聯邦或州政府、僱主和其他與持續的新冠肺炎大流行有關的旅行、隔離或社會距離協議的限制，中斷了關鍵的臨牀試驗活動，如臨牀試驗地點監測； |
|
|
• |
我們供應鏈和運營中斷的成本，以及產品製造和供應的相關延遲，這將對我們繼續臨牀試驗運營的能力產生不利影響； |
|
|
• |
技術和市場競爭發展的影響；以及 |
|
|
• |
我們需要實施額外的內部系統和基礎設施，包括財務和報告系統，以滿足我們作為一家上市公司的要求。 |
到目前為止，我們還沒有批准商業銷售的產品，也沒有從產品銷售中獲得任何產品收入。在此之前，如果我們能夠產生可觀的產品收入，我們預計將通過股票發行、債務融資以及來自許可和協作安排的額外資金來滿足我們的現金需求。除了我們的合作者有義務根據我們與他們的協議報銷我們的研發費用或支付里程碑式的付款外，我們將沒有任何承諾的外部流動資金來源。
自成立以來，我們在運營中出現了虧損和累計負現金流；截至2020年9月30日，我們累計虧損548.2美元。我們預計，至少在未來幾年內，我們將繼續蒙受重大損失。我們預計，我們的研發費用以及一般和管理費用將繼續增加。因此，我們將需要額外的資本來為我們的運營提供資金，我們可以通過出售股權、債務融資或其他來源(包括潛在的合作)來籌集資金。新冠肺炎疫情繼續快速發展，已經導致全球金融市場嚴重混亂。但如果這種混亂持續並加深，我們可能會遇到無法獲得額外資本的情況，這可能會在未來對我們的運營產生負面影響。如果我們未來通過出售股權或債務籌集更多資本，我們股東的所有權權益將被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他優惠，對我們現有普通股股東的權利產生不利影響。如果我們未來通過合作安排籌集更多資金，我們可能不得不放棄對我們的技術、未來收入來源或候選藥物的寶貴權利，或者以可能對我們不利的條款授予許可證。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資籌集更多資金，我們可能需要推遲、限制、減少或終止我們的產品開發或未來的商業化努力，或者授予開發和營銷我們原本更願意自己開發和營銷的候選藥物的權利。
現金流
以下為現金流摘要：
|
|
|
截至9月30日的9個月， |
|
|||||
|
|
|
2020 |
|
|
2019 |
|
||
|
|
|
(單位：千) |
|
|||||
|
經營活動中使用的現金淨額 |
|
$ |
(55,629 |
) |
|
$ |
(37,885 |
) |
|
投資活動中使用/提供的淨現金 |
|
|
(78,390 |
) |
|
|
6,185 |
|
|
融資活動提供的現金淨額 |
|
|
165,766 |
|
|
|
28,512 |
|
|
現金、現金等價物和限制性現金淨增(減)額 |
|
$ |
31,747 |
|
|
$ |
(3,188 |
) |
經營活動中使用的淨現金
截至2020年9月30日的9個月，經營活動中使用的現金淨額為5560萬美元，主要包括扣除非現金項目調整後的5270萬美元的淨虧損，包括700萬美元的股票薪酬，1040萬美元的營業資產和負債淨減少，20萬美元的投資攤銷和與30萬美元定期貸款相關的非現金利息支出。淨損失的增加主要是由於我們Aaxatilimab計劃的臨牀活動增加，
26
我們SNDX-5613計劃中的臨牀和CMC活動增加，商業化前活動的增加被Axatilimab的CMC費用減少以及與我們的Eninostat計劃相關的活動減少部分抵消。營運資產及負債的淨減幅主要包括De摺痕應付賬款$2.4百萬，在……裏面預付款和存款增加#美元5.8百萬，和應計費用和其他負債減少#美元1.1 百萬美元和遞延收入1.1百萬
截至2019年9月30日的9個月，運營活動中使用的現金淨額為3790萬美元，主要包括經非現金項目調整的4200萬美元的淨虧損，包括450萬美元的股票薪酬、60萬美元的投資攤銷和折舊，以及30萬美元的運營資產和負債淨增加。我們淨虧損的增加主要是由於我們的臨牀試驗活動和CMC費用的增加。營業資產和負債增加的主要項目包括應計費用、其他負債和遞延收入減少510萬美元，預付費用和其他資產減少10萬美元，但應付賬款增加520萬美元抵消了這一減少。
投資活動使用/提供的淨現金
截至2020年9月30日的9個月，用於投資活動的現金淨額為7840萬美元，主要是因為從2020年1月直接發售的收益中購買了1.504億美元的可供出售的有價證券，部分抵消了7200萬美元的可供出售證券的到期日收益，這些收益將主要用於為下一時期的經營活動提供資金。
截至2019年9月30日的9個月，投資活動提供的淨現金為620萬美元，主要是由於可供出售證券到期日的7510萬美元收益，部分被購買6890萬美元可供出售證券所抵消。
融資活動提供的淨現金
截至2020年9月30日的9個月，融資活動提供的現金淨額為1.658億美元，主要來自我們直接配售和後續發售的收益(扣除費用)1.427億美元，我們的定期貸款收益1970萬美元，行使股票期權的收益310萬美元，以及員工參與我們的員工股票購買計劃的收益20萬美元。
截至2019年9月30日的9個月，融資活動提供的現金淨額為2850萬美元，主要來自出售我們普通股股票和預融資認股權證的收益(扣除費用)2740萬美元，我們在市場上的發行(扣除折扣和佣金後淨額80萬美元)，行使股票期權20萬美元，以及根據我們2015年員工購股計劃購買股票10萬美元。
合同義務和承諾
2020年2月7日，我們與Hercules簽訂了一項貸款協議，該協議規定最高借款總額為3,000萬美元，包括(I)最多2,000萬美元的定期貸款，於2020年2月7日獲得資金；(Ii)經Hercules投資委員會批准，額外提供最多1,000萬美元的定期貸款，可在2020年2月7日至2020年12月15日期間借款，我們稱之為第二批預付款。貸款協議下的借款按月只計利息償還，直至2021年10月1日，或2022年4月1日(如果業績達到里程碑)。在只付利息的付款期過後，貸款協議項下的借款將按月等額償還本金和應計利息，直至貸款到期日，即(I)2023年9月1日，或(Ii)達到業績里程碑時的2024年3月1日。貸款協議項下借款的年利率等於(I)9.85%或(Ii)5.10%加華爾街日報最優惠利率，兩者以較大者為準。根據我們的選擇，我們可以預付所有(但不少於全部)未償還借款，但須支付預付款溢價。貸款協議項下的借款以我們及其子公司的幾乎所有個人財產和除我們的知識產權以外的其他資產為抵押。截至2020年9月30日，根據貸款協議，未償還的金額為2000萬美元。有關與Hercules的貸款協議的更多信息，請參見本報告其他部分的我們的簡明綜合財務報表的附註12。
除貸款協議外，我們的合同義務與我們於2020年3月5日提交給證券交易委員會的Form 10-K年度報告中描述的義務沒有實質性變化。
表外安排
在提交期間，我們沒有，目前也沒有任何表外安排，正如SEC的規則和法規所定義的那樣。
27
就業法案
2012年4月，《2012年創業法案》(Jumpstart Our Business Startups Act Of 2012)或《就業法案》(JOBS Act)頒佈。就業法案第107條規定，新興成長型公司可以利用延長的過渡期遵守新的或修訂後的會計準則。因此，新興成長型公司可以推遲採用某些會計準則，直到這些準則適用於私營公司。我們已不可撤銷地選擇不利用這一延長的過渡期，因此，我們將在其他上市公司需要採用新的或修訂的會計準則的相關日期採用此類準則。
|
第三項。 |
關於市場風險的定量和定性披露 |
我們的金融工具和財政狀況所固有的市場風險，代表了利率不利變動所帶來的潛在損失。截至2020年9月30日，我們擁有5,640萬美元的現金和現金等價物，包括隔夜投資、計息貨幣市場基金、商業票據和短期公司債券，以及113.8美元的短期投資，包括商業票據和高評級公司債券。我們對市場風險的主要敞口是利率敏感度，利率敏感度受到美國利率總體水平變化的影響。我們投資活動的主要目標是確保流動性和保本，同時在不顯著增加風險的情況下最大化我們從有價證券中獲得的收入。我們已經制定了關於批准的投資和投資期限的指導方針，旨在維護安全和流動性。由於我們現金等價物的短期到期日，以及我們短期投資的低風險，立即100個基點的利率變化不會對我們的現金等價物和短期投資的公平市場價值產生實質性影響。
我們在與Hercules的貸款協議中也有市場風險敞口。我們的貸款協議自發布之日起按浮動利率計息，利率等於(I)9.85%和(Ii)5.10%加《華爾街日報》最優惠利率。截至2020年9月30日，根據貸款協議，未償還的金額為2000萬美元。超過適用最低下限的2020年應付貸款的市場利率不利變化100個基點對我們的利息支出的影響約為50萬美元。
我們不認為通貨膨脹和不斷變化的價格對我們在本文提出的任何時期的經營結果有重大影響。
|
第四項。 |
管制和程序 |
管理層對我們的信息披露控制和程序的評估
我們維持信息披露控制和程序，旨在確保我們根據1934年《證券交易法》提交或提交的報告中需要披露的信息：(1)在美國證券交易委員會的規則和表格規定的時間內進行記錄、處理、彙總和報告；(2)積累並傳達給我們的管理層，包括我們的首席執行官和首席財務官，以便及時做出關於所需披露的決定。
截至2020年9月30日，我們的管理層在首席執行官和首席財務官的參與下，評估了我們的披露控制和程序的有效性(根據1934年《證券交易法》第13a-15(E)和15d-15(E)條的規定)。我們的管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和操作得多麼好，都只能為實現其目標提供合理的保證，而管理層在評估可能的控制和程序的成本效益關係時，必須運用其判斷。我們的首席執行官和首席財務官根據上述評估得出結論，截至2020年9月30日，我們的披露控制和程序在合理的保證水平上是有效的。
財務報告內部控制的變化
我們對財務報告的內部控制沒有發生重大影響或合理地可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響的最近一個會計季度的變化。儘管我們的員工由於新冠肺炎疫情而遠程工作，但我們的財務報告內部控制沒有受到任何實質性的影響。我們正在持續監測和評估新冠肺炎在內部控制方面的情況，以最大限度地減少對內部控制設計和運營有效性的影響。
28
第二部分：其他資料
|
第(1)項。 |
法律程序 |
在正常業務過程中，我們不時涉及與知識產權、商業安排和其他事項有關的訴訟、索賠、調查、法律程序和訴訟威脅。雖然這些訴訟和索賠的結果無法確切預測，但截至2020年9月30日，我們沒有參與任何實質性的法律或仲裁程序。沒有懸而未決的政府訴訟，據我們所知，也沒有人打算對我們不利。
|
項目71A。 |
危險因素 |
投資我們普通股涉及很高的風險。在決定投資我們的普通股之前，您應該仔細考慮以下有關這些風險的信息，以及本季度報告10-Q表中其他部分的其他信息，包括我們的財務報表和與此相關的附註。以下任何風險的發生都可能對我們的業務、財務狀況、經營結果和未來增長前景產生重大不利影響，或者導致我們的實際結果與我們在本報告中以及我們可能不時做出的前瞻性陳述中包含的結果大不相同。在這種情況下，我們普通股的市場價格可能會下跌；你可能會損失全部或部分投資。我們不能向您保證以下討論的任何事件都不會發生。
與我們的工商業有關的風險
新冠肺炎可能會對我們的業務產生不利影響，包括我們的臨牀試驗。
持續的新冠肺炎疫情已導致旅行和其他限制，以減少疾病的傳播，包括美國和世界各地的州和地方命令，其中包括指示個人在其居住地避難，指示企業和政府機構停止在實物地點的非必要行動，禁止某些非必要的集會，並下令停止非必要的旅行。為了響應這些公共衞生指令和命令，我們為員工實施了在家工作的政策。行政命令、就地庇護(“SIP”)命令和我們在家工作政策的影響可能會對生產力產生負面影響，擾亂我們的業務，延誤我們的臨牀計劃和時間表，其程度部分取決於限制的長度和嚴重程度，以及對我們在正常過程中開展業務的能力的其他限制。我們運營中的這些以及類似的、可能更嚴重的中斷可能會對我們的業務、運營業績和財務狀況產生負面影響。
雖然新冠肺炎尚未對我們的業務運營產生實質性影響，但與新冠肺炎相關的正在進行的隔離、改善工程計劃和類似的政府訂單可能會對我們的業務運營以及我們在美國和其他國家進行臨牀試驗的合同研究機構和第三方製造設施的業務運營產生不利影響。特別是，如果新冠肺炎疫情持續很長一段時間，並開始影響聯邦快遞和郵政遞送等基本分銷系統，或者如果它導致設施關閉、清潔設施關閉和/或員工不足，我們可能會遇到供應鏈和運營中斷，以及產品製造和供應的相關延誤，這將對我們繼續臨牀試驗運營的能力產生不利影響。
另外，我們的臨牀試驗可能會受到新冠肺炎疫情的影響。例如，由於醫院資源優先用於新冠肺炎疫情，臨牀站點啟動和患者登記可能會延遲。如果隔離阻礙了患者的行動或中斷了醫療服務，患者可能無法遵守臨牀試驗方案。同樣，我們招募和留住患者、首席研究人員和現場工作人員的能力也可能有限，因為作為醫療保健提供者，他們可能會增加與新冠肺炎的接觸，這反過來可能會對我們的臨牀試驗運營產生不利影響。因此，我們可能會在滿足我們正在進行和計劃中的臨牀試驗的預期時間表方面面臨延誤。
新冠肺炎的傳播在全球範圍內造成了廣泛的影響，可能會對我們的經濟造成實質性的影響。雖然新冠肺炎帶來的潛在經濟影響及其持續時間可能很難評估或預測，但一場大範圍的疫情可能會導致全球金融市場嚴重混亂，降低我們獲得資本的能力，這可能會在未來對我們的流動性產生負面影響。此外，新冠肺炎的傳播導致的經濟衰退或市場回調可能會對我們的業務和我們普通股的價值產生重大影響。
新冠肺炎疫情對我們的業務、我們的臨牀開發和監管工作的影響程度，將取決於高度不確定和無法自信預測的未來發展，例如疫情持續時間、旅行限制、隔離、SIP訂單、社會距離要求、美國和其他國家的企業關閉，以及美國和其他國家採取的控制和治療疾病的行動的有效性。因此，我們還不知道對我們的業務、我們的臨牀和監管活動、醫療保健系統或全球經濟可能造成的延誤或影響的全部程度這些影響可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景產生不利影響。
29
此外，持續的新冠肺炎疫情對我們的業務和運營業績產生了不利影響，它還可能增加本“風險因素”一節中描述的許多其他風險和不確定性。
我們可能會在完成或最終無法完成任何候選產品的開發和商業化過程中產生額外成本或遇到延遲。
在獲得監管部門批准銷售我們的任何候選產品之前，我們或我們的合作者必須進行廣泛的試驗，以證明候選產品在人體上的安全性和有效性。臨牀測試費用昂貴，難以設計和實施，可能需要多年時間才能完成，而且結果本身也不確定。一個或多個試驗的失敗可能發生在測試的任何階段。臨牀前研究和早期臨牀試驗的結果可能不能準確預測後來試驗的成功，試驗的中期結果也不一定能預測最終結果。例如，在2020年5月，我們宣佈ECOG-ACRIN建議我們，在第三階段臨牀試驗中，E2112試驗沒有達到主要終點，即與單獨使用激素療法相比，E2112試驗的總體存活率有顯著的統計學意義，我們決定取消Eninostat計劃，將資源集中在推進我們剩餘的項目上。製藥和生物技術行業的一些公司在高級試驗中遭受了重大挫折，儘管在早期的試驗中取得了令人振奮的結果，但由於缺乏療效或安全狀況令人無法接受。
我們目前沒有任何銷售、營銷或分銷經驗或基礎設施。
為了在未來營銷任何經批准的候選產品，我們必須建立我們的銷售、營銷、管理和其他非技術能力，或者與第三方安排執行這些服務，因為我們目前還不具備所有這些能力。為了發展我們的內部銷售、分銷和營銷能力，我們必須在未來投入大量的財務和管理資源。對於我們決定自己執行銷售、營銷和分銷職能的藥品，我們可能面臨許多挑戰，包括：
|
|
• |
我們可能無法吸引和建立一支強大的營銷或銷售隊伍； |
|
|
• |
考慮到任何特定產品產生的收入，建立、培訓和提供營銷或銷售隊伍監管的成本可能是不合理的； |
|
|
• |
我們的直接或間接銷售和營銷努力可能不會成功；以及 |
|
|
• |
藥品營銷和銷售中存在我們從未遇到過的重大法律和監管風險，任何未能遵守銷售、營銷和分銷方面的所有法律和監管要求的行為都可能導致FDA或其他當局採取執法行動，從而危及我們營銷產品的能力或使我們承擔重大責任。 |
或者，如果我們的產品獲得批准，我們也可以依靠第三方來發布和營銷我們的候選產品。我們可能對這些第三方的銷售、營銷和分銷活動的控制有限或沒有控制權，我們未來的收入可能取決於這些第三方的成功。此外，如果這些第三方未能遵守所有適用的法律或法規要求，FDA或其他政府機構可能會採取可能危及他們和我們營銷我們候選產品的能力的執法行動。
我們目前正在開發幾種候選產品。如果我們不能成功地完成候選產品的臨牀開發，獲得監管部門的批准，並將其商業化，我們的業務前景將受到嚴重損害。
我們的財務成功將在很大程度上取決於我們有效和有利可圖地將我們的候選產品商業化的能力。為了將我們的候選產品商業化，我們將被要求獲得監管部門的批准，以確定每一種產品都足夠安全和有效。我們候選產品的臨牀和商業成功將取決於許多因素，包括：
|
|
• |
正在進行的新冠肺炎大流行對臨牀開發過程的各個方面和階段的直接和間接影響，包括對我們臨牀試驗的預期場地啟動、登記和參與的潛在影響； |
|
|
• |
由於持續的新冠肺炎疫情，醫療資源的優先順序發生了重大調整，並從臨牀試驗的進行中轉移了醫療資源，包括轉移了作為我們臨牀試驗地點的醫院和支持我們進行臨牀試驗的醫院工作人員； |
|
|
• |
及時完成SNDX-5613治療復發/難治性急性白血病的1/2期臨牀試驗； |
|
|
• |
及時完成單藥治療慢性移植物抗宿主病(CGVHD)的1/2期臨牀試驗； |
|
|
• |
及時完成SNDX-5613和Aaxatilimab未來的任何臨牀試驗； |
30
|
|
• |
中斷關鍵臨牀試驗活動，如臨牀試驗場地監測，由於旅行、隔離或社會距離方案的限制，由聯邦或州政府、僱主和其他人強加或建議與正在進行的新冠肺炎大流行； |
|
|
• |
美國食品及藥物管理局或外國監管機構是否要求我們進行額外的臨牀試驗； |
|
|
• |
我們所有臨牀試驗中藥物不良反應的發生率和嚴重程度； |
|
|
• |
能夠證明我們的候選產品的安全性和有效性，證明其建議的適應症，並及時從FDA和外國監管機構獲得必要的上市批准； |
|
|
• |
在我們的候選產品的臨牀試驗中成功地達到終點； |
|
|
• |
達到並保持遵守所有適用的法規要求； |
|
|
• |
替代療法和競爭性療法的可獲得性、感知優勢、相對成本、相對安全性和相對有效性； |
|
|
• |
我們自己或我們潛在的戰略合作伙伴在美國和海外的營銷、銷售和分銷戰略和運營的有效性； |
|
|
• |
我們第三方合同製造商生產試驗用品的能力，以及開發、驗證和維護符合cGMP的商業可行製造工藝的能力； |
|
|
• |
我們有能力在美國和國外成功地將我們的候選產品商業化，無論是單獨還是與其他公司合作；以及 |
|
|
• |
我們有能力在我們的候選產品中和向我們的候選產品實施我們的知識產權。 |
如果我們的候選產品不能獲得監管部門的批准，我們將無法產生產品銷售，這將對我們的業務和我們的前景產生實質性的不利影響。
我們開發SNDX-5613的策略已經通過了有限的臨牀測試，我們可能無法證明該藥物具有良好的耐受性，併為患者提供了足夠的臨牀益處。.
研究表明，某些急性白血病，如混合血統白血病-重排(MLLr)，白血病和核磷蛋白1(NPM1)，突變型急性髓系白血病(AML)，是由參與轉錄的核蛋白Menin與MLL1蛋白的N端(一種組蛋白甲基轉移酶)相互作用驅動的。在NMP1突變型AML中，與Menin的相互作用是通過野生型MLL1蛋白髮生的，而在MLLr急性白血病中，這種相互作用是通過MLL1的突變形式發生的，MLLr是一種被稱為MLLr的融合蛋白。MLLr是混合譜系白血病蛋白-1(MLL1)的N端與一系列信號分子和核轉錄因子之間罕見的自發融合的結果。這種融合產生了一個異常的轉錄程序，驅動白血病的轉化。在臨牀前動物模型中，腦膜素-MLL-r相互作用的小分子抑制劑，如SNDX-5613，結合並阻斷了腦膜素與MLLr或MLL1的相互作用，已經在含有MLL融合或NPM1突變的多個白血病異種移植模型中顯示出深刻而持久的單藥治療效果。我們開發SNDX-5613的戰略是對復發/難治的MLL-r和NPM1突變急性白血病患者進行1/2期臨牀試驗，並確定觀察到的臨牀療效是否支持進一步的開發。試驗的第一階段正在評估SNDX-5613的安全性、耐受性和藥代動力學，並試圖確定推薦的第二階段劑量。這是一個開放的標籤，我們已經發布並可能在未來不時發佈結果，這些結果反映了極少數患者，這些患者可能無法在稍後的試驗或後續試驗中準確預測安全性或有效性結果。根據完全緩解率的定義，第二階段將評估SNDX-5613的療效, 在三個擴大隊列中招募成年MLL-r急性淋巴細胞白血病(ALL)、MLL-r急性髓系白血病(AML)和NPM1突變型AML患者。如果我們最初的臨牀數據支持我們的假設，我們計劃在一個或多個這些適應症中繼續開發SNDX-5613。然而，目前我們還沒有充分證明SNDX-5613在患者中具有良好的風險效益，我們可能無法建立足夠的療效來保證這些適應症中的一個或多個繼續發展。
我們開發Aaxatilimab的策略已經通過了有限的臨牀測試，我們可能無法證明這種藥物具有良好的耐受性，併為患者提供了臨牀益處。
臨牀前研究表明，CSF-1/CSF-1R信號通路可能是供者來源的巨噬細胞擴張和滲透的關鍵調控通路，這些巨噬細胞介導了移植物抗宿主病(CGVHD)和其他纖維化或炎症性疾病的發病過程。非臨牀研究和對患者樣本的分析表明，cGVHD炎症過程是宿主和供體免疫細胞(包括B細胞)和調節性T細胞之間複雜相互作用的結果，靶組織中M2分化的巨噬細胞似乎代表了常見的遠端纖維化介質。因此，我們假設
31
一種CSF-1R信號抑制劑，如axatilimab，可能在cGVHD的治療中作為一種單一療法發揮有意義的作用。a 階段1/2在活動期cGVHD患者中使用Aaxatilimab進行臨牀試驗，這些受試者至少有兩個先前的治療失敗。如果我們最初的臨牀數據支持我們的假設，我們計劃在這個適應症上繼續開發Aaxatilimab。雖然我們相信我們有建立邊足夠的療效足以保證這一適應症的繼續發展。, 我們還沒有充分證明Aaxatilimab對患者有良好的風險益處。.
我們不時宣佈或公佈的臨牀試驗的臨時頂線和初步數據可能會隨着更多患者數據的出現而發生變化，並受到審計和驗證程序的影響，這可能會導致最終數據發生實質性變化。
我們可能會不時公佈臨牀試驗的臨時頂線或初步數據。例如，在2020年4月，我們公佈了SNDX-5613的1/2期臨牀試驗的中期數據。我們可能完成的臨牀試驗的中期數據面臨這樣的風險，即隨着患者登記的繼續和更多患者數據的獲得，一個或多個臨牀結果可能會發生實質性變化。初步或最重要的數據仍需接受審計和核實程序，這可能會導致最終數據與我們之前公佈的初步數據大不相同。初步或最重要的數據可以包括，例如，關於參加臨牀試驗的一小部分患者的數據，這些初步數據不應被視為指示、相信或保證參加這種臨牀試驗的其他患者將獲得類似的結果，或者來自這些患者的初步結果將被維持。因此，在最終數據出爐之前，應謹慎看待中期和初步數據。初步或中期數據與最終數據之間的差異可能會嚴重損害我們的業務前景，並可能導致我們普通股的交易價格大幅波動。
如果我們或我們的合作者無法招募患者參加臨牀試驗，這些臨牀試驗可能無法及時完成，甚至根本不能完成。
臨牀試驗的及時完成在很大程度上取決於患者的登記情況。影響患者登記的因素很多，包括：
|
|
• |
新冠肺炎大流行的直接和間接影響； |
|
|
• |
對我們的候選產品在臨牀開發或商業應用中相對於其他化合物的相對有效性的看法； |
|
|
• |
不斷髮展的治療癌症患者的護理標準； |
|
|
• |
患者羣體的大小和性質，特別是在像MLL-r急性白血病這樣的孤兒適應症的情況下； |
|
|
• |
招募的臨牀試驗地點的數量和地點； |
|
|
• |
與其他組織或我們自己的臨牀試驗競爭臨牀試驗地點或患者； |
|
|
• |
試驗的資格和排除標準； |
|
|
• |
試驗的設計； |
|
|
• |
取得和維持病人同意的能力；以及 |
|
|
• |
註冊的受試者在完成學業之前就會退學的風險。 |
由於上述因素，我們或我們的合作者的臨牀試驗可能無法及時完成或根本無法完成。
Kyowa麒麟有限公司(KKC)、Eddingpharm投資有限公司(Eddingpharm Investment Company Limited)或Eddingpharm以及任何其他當前或未來的轉讓方的行為可能會對我們的業務產生不利影響。
我們目前將Eninostat再授權給第三方，用於在某些外國司法管轄區進行開發和商業化。具體地説，我們與KKC簽訂了再許可協議，根據該協議，我們向KKC授予了在日本和韓國開發和商業化Eninostat的獨家再許可，並與Eddingpharm簽訂了再許可協議，根據該協議，我們向Eddingpharm授予了在中國和部分亞洲國家開發和商業化Eninostat的獨家再許可。KKC、Eddingpharm和其他目前或未來在各自管轄範圍內的分許可人進行的任何臨牀試驗都可能產生負面結果，進而可能對美國和世界其他地區用於開發和商業化的Eninostat的開發產生重大不利影響。
32
我們依賴UCB Biophma Sprl或UCB來遵守我們的許可協議條款Aaxatilimab.
我們的商業成功還取決於我們開發、製造、營銷和銷售Aaxatilimab的能力。2016年7月，我們簽署了UCB許可協議，根據該協議，我們獲得了Aaxatilimab的全球、可再許可的獨家許可，Aaxatilimab是一種Ind-Ready抗CSF-1R單克隆抗體。根據聯合銀行的許可協議，我們依賴聯合銀行履行其職責及其與我們的合作。UCB可能不會履行其在UCB許可協議下的義務或以其他方式與我們合作。我們無法控制聯合銀行是否會將必要的資源用於履行聯合銀行許可協議下的義務，也無法控制其履行義務的時間。此外，根據UCB許可協議授予我們的某些權利是由UCB從第三方獲得的內部許可。我們依賴UCB保持適用的第三方許可協議的全部效力，其中可能包括不在我們控制範圍內的活動和履行義務。如果這些第三方許可協議中的任何一項終止，我們開發、製造、商業化或銷售axatilimab的某些權利也可能終止。任何這些事件的發生都可能對Aaxatilimab的開發和商業化產生不利影響，並對我們的業務造成實質性損害。
我們可能被要求將我們候選產品的開發和商業化的重要權利和控制權讓給我們當前或未來的合作伙伴。
我們的合作，包括我們未來達成的任何戰略合作，都可能使我們面臨許多風險，包括：
|
|
• |
我們可能需要承擔大量的運營、財務和管理資源的支出； |
|
|
• |
我們可能會被要求發行股權證券，這將稀釋我們現有股東的持股比例； |
|
|
• |
我們可能被要求承擔相當大的實際或或有負債； |
|
|
• |
我們可能無法控制我們的戰略合作伙伴投入到我們候選產品的開發或商業化的資源的數量和時機； |
|
|
• |
戰略合作者可以推遲臨牀試驗，提供不足的資金，終止臨牀試驗或放棄候選產品，重複或進行新的臨牀試驗，或要求候選產品的新版本進行臨牀測試； |
|
|
• |
戰略合作伙伴不得對戰略合作安排產生的產品進行進一步開發和商業化，或者可以選擇停止研發計劃； |
|
|
• |
戰略合作伙伴可能沒有投入足夠的資源來營銷和分銷我們的候選產品，從而限制了我們從這些產品中獲得的潛在收入； |
|
|
• |
我們和我們的戰略合作伙伴之間可能會發生糾紛，導致我們候選產品的研究、開發或商業化的延遲或終止，或者導致昂貴的訴訟或仲裁，分散管理層的注意力並消耗資源； |
|
|
• |
戰略合作伙伴可能會遇到財務困難； |
|
|
• |
戰略合作伙伴可能無法正確維護或捍衞我們的知識產權，或可能以可能危及或破壞我們的專有信息或使我們面臨潛在訴訟的方式使用我們的專有信息； |
|
|
• |
業務合併或戰略協作者業務戰略的重大變化也可能對戰略協作者在任何安排下履行其義務的意願或能力產生不利影響； |
|
|
• |
戰略合作伙伴可以決定獨立開發或與包括我們的競爭對手在內的其他公司合作開發競爭產品候選產品；以及 |
|
|
• |
戰略合作伙伴可以終止協議或允許協議到期，這將推遲開發，並可能增加我們的候選產品的開發成本。 |
我們可能會探索可能永遠不會實現或可能失敗的戰略合作。
我們可能會定期探索各種可能的戰略合作，以努力獲得更多候選產品或資源。目前，我們無法預測這種戰略合作可能採取何種形式。在尋找合適的戰略合作伙伴方面，我們可能會面臨激烈的競爭，而戰略合作的談判和記錄可能會非常複雜和耗時。我們可能會進入我們隨後不再想追求的戰略合作，我們可能無法以可接受的條件談判戰略合作，或者根本不能。我們無法預測何時(如果有的話)會加入任何額外的戰略合作，因為與建立這些合作相關的許多風險和不確定性。
33
FDA和外國監管機構的監管審批過程宂長、耗時，而且本質上是不可預測的。我們無法獲得監管部門對我們候選產品的批准，這可能會損害我們的業務。
獲得FDA和外國監管機構批准所需的時間是不可預測的，但通常需要在臨牀前研究和臨牀試驗開始後多年，並取決於許多因素，包括監管機構的相當大的酌情決定權。此外，在候選產品的臨牀開發過程中，批准政策、法規或獲得批准所需的臨牀數據的類型和數量可能會發生變化，並且可能因轄區而異。我們的任何候選產品都沒有獲得監管部門的批准，我們現有的產品候選產品或未來的任何產品候選產品也可能永遠不會獲得監管部門的批准。
由於持續的新冠肺炎疫情，我們與監管部門互動的時間可能會出現延誤，原因包括政府僱員曠工、無法進行與監管批准相關的計劃體檢，或者監管機構將注意力轉移到其他療法或與新冠肺炎相關的其他活動的批准上，這可能會推遲預期的批准決定，或者推遲或限制我們提交計劃的監管提交文件或獲得新產品批准的能力。此外，我們的候選產品可能由於其他原因而無法獲得FDA或外國監管機構的監管批准，包括但不限於：
|
|
• |
未能證明我們的候選產品是安全有效的； |
|
|
• |
臨牀試驗未能達到批准所需的主要終點或統計顯著性水平； |
|
|
• |
未能證明候選產品的臨牀和其他益處超過其任何安全風險； |
|
|
• |
不同意我們對臨牀前研究或臨牀試驗數據的解釋； |
|
|
• |
不同意我們或我們的合作者試驗的設計或實施； |
|
|
• |
從我們的候選產品試驗中收集的數據不足，無法支持提交和提交保密協議或其他提交文件，或者無法獲得監管部門的批准； |
|
|
• |
未能獲得與我們簽訂臨牀和商業用品合同的第三方製造商的製造和測試流程或設施的批准； |
|
|
• |
無論臨牀試驗結果如何，由於護理標準的改變而收到諮詢委員會的負面意見；或 |
|
|
• |
審批政策或法規的變化，使我們的臨牀前和臨牀數據不足以獲得批准。 |
FDA或外國監管機構可能需要更多信息，包括額外的臨牀前或臨牀數據，以支持批准，這可能會推遲或阻止批准和我們的商業化計劃，或者可能導致我們決定放棄我們的開發計劃。即使我們獲得批准，監管機構也可能批准我們的一個或多個候選產品用於比我們要求的更有限的患者羣體，可能會根據昂貴的上市後試驗的表現而批准，可能會強制實施風險評估和緩解策略，或REMS，或者外國監管機構可能會要求建立或修改類似的策略，例如，可能會限制我們的一個或多個候選產品的分銷，並對我們施加繁瑣的實施要求，或者可能批准的標籤不包括成功商業化所需或所需的標籤聲明。所有這些都可能限制我們將候選產品成功商業化的能力。
我們的候選產品可能無法在醫生、患者、醫療保健付款人和醫學界其他人中獲得足夠的市場接受度，從而無法在商業上取得成功.
即使我們的候選產品獲得監管部門的批准，它們也可能無法在醫生、患者、醫療保健付款人和醫學界其他人中獲得足夠的市場接受度。我們的商業成功還取決於第三方付款人(包括政府付款人)的承保範圍和足夠的報銷，這可能很難獲得或耗時，範圍可能有限，並且可能不會在我們可能尋求營銷我們的候選產品的所有司法管轄區獲得。市場接受程度將視乎多項因素而定，包括：
34
|
|
• |
試驗證明的有效性和安全性； |
|
|
• |
推介市場的時機以及有競爭力的產品； |
|
|
• |
產品候選獲得批准的臨牀適應症； |
|
|
• |
醫生、診所和患者接受該產品作為一種安全有效的治療方案； |
|
|
• |
我們的候選產品相對於替代療法的潛在優勢和感知優勢； |
|
|
• |
與替代治療相關的治療費用； |
|
|
• |
定價以及包括政府當局在內的第三方付款人的承保範圍和適當補償的可獲得性； |
|
|
• |
相對方便和容易管理； |
|
|
• |
不良事件發生的頻率和嚴重程度； |
|
|
• |
銷售和營銷工作的成效；以及 |
|
|
• |
與我們的候選產品有關的不利宣傳。 |
如果我們的候選產品獲得批准，但沒有獲得醫生、醫院、醫療保健付款人和患者的足夠認可，我們可能無法產生足夠的收入來實現或保持盈利。
我們依賴第三方供應商為我們的候選產品製造和分銷我們的臨牀藥物供應，我們打算依靠第三方進行商業生產和分銷我們的候選產品，我們預計將依靠第三方製造和分銷任何未來候選產品的臨牀前、臨牀和商業供應。
我們目前沒有，也不打算獲得製造或分銷臨牀前、臨牀或商業數量的藥物物質或藥物產品(包括我們現有的候選產品)的基礎設施或能力。雖然我們預計在可預見的未來將繼續依賴第三方製造商，但我們無法直接控制這些製造商是否有能力保持足夠的製造能力和能力來滿足我們的需求，包括質量控制、質量保證和合格的人員。此外，公共衞生流行病，如全球性的新冠肺炎疫情，可能會影響我們現有或未來製造商履行對我們義務的能力。
我們依賴我們的第三方製造商遵守cGMP，並生產活性藥物物質和成品藥物。我們的第三方製造商用於生產用於商業銷售的藥品和藥品的設施必須得到FDA或其他相關外國監管機構的批准，檢查將在我們向適用的監管機構提交NDA或相關外國監管文件後進行。如果我們的第三方製造商不能成功製造符合我們規格和/或FDA或外國監管機構嚴格監管要求的材料，他們將無法確保和/或保持對其製造設施的監管批准。此外，這些第三方製造商與其他公司合作，為這些公司供應和/或製造材料或產品，這也使我們的第三方製造商面臨生產此類材料和產品的監管風險。因此，未能滿足生產這些材料和產品的監管要求，也可能影響第三方製造商工廠的監管許可。如果FDA或外國監管機構不批准這些設施用於生產我們的候選產品，或者如果它在未來撤回批准，我們可能需要尋找替代的製造設施，這將阻礙或延遲我們開發、獲得監管機構批准或營銷我們的候選產品的能力(如果獲得批准)。
即使我們的候選產品獲得了監管部門的批准，他們仍可能面臨未來的發展和監管方面的困難。
即使我們的候選產品獲得了監管機構的批准，它們也將受到FDA和外國監管機構在製造、質量控制、進一步開發、標籤、包裝、儲存、分銷、安全監控、進出口、廣告、促銷、記錄保存和報告安全及其他上市後信息方面的持續要求。FDA和外國監管機構將繼續密切監測任何產品的安全狀況，即使在批准之後也是如此。如果FDA或外國監管機構在候選產品獲得批准後意識到新的安全信息，他們可能會要求更改標籤或建立REMS或類似戰略，對其指示的用途或營銷施加重大限制，或對可能代價高昂的批准後研究或上市後監督施加持續要求。
此外，藥品製造商及其設施要接受FDA和其他監管機構的持續審查和定期檢查，以確保符合cGMP法規和標準。如果我們或監管機構發現產品存在以前未知的問題，如意外嚴重程度或頻率的不良事件，或
35
如果產品是在生產工廠生產的，監管機構可能會對該產品、該生產設施或我們施加限制，包括將該產品從市場上召回或暫停生產，或者我們可能會從分銷中召回該產品。如果我們或我們的第三方製造商未能遵守適用的監管要求，監管機構可以：
|
|
• |
出具警告信或者無題信的； |
|
|
• |
強制修改宣傳材料或要求我們向醫療從業者提供更正信息； |
|
|
• |
要求我們簽訂同意法令，其中可能包括施加各種罰款、報銷檢查費用、具體行動所需的到期日以及對不遵守規定的處罰； |
|
|
• |
申請禁制令或者處以民事、刑事處罰或者罰款的； |
|
|
• |
暫停或者撤銷監管審批； |
|
|
• |
暫停任何正在進行的臨牀試驗； |
|
|
• |
拒絕批准待處理的申請或對我們提交的申請的補充； |
|
|
• |
暫停或對業務施加限制，包括代價高昂的新制造要求；或 |
|
|
• |
扣押、扣留產品，或者拒絕允許產品進出口的。 |
上述任何事件或處罰的發生可能會抑制我們將候選產品商業化並從銷售中獲得收入的能力。
任何在美國獲得批准的候選產品的廣告和推廣都將受到FDA、司法部、衞生與公眾服務部監察長辦公室、州總檢察長、國會議員、其他政府機構和公眾的嚴格審查。違規行為，包括宣傳我們的產品用於未經批准(或標籤外)的用途，可能會受到政府的強制執行函、調查和調查，以及民事和刑事制裁。此外，外國監管機構將嚴格審查在各自司法管轄區獲得批准的任何候選產品的廣告和促銷活動。
在美國，從事不允許的促銷我們的產品用於標籤外用途也可能使我們面臨聯邦和州法規下的虛假索賠訴訟，這可能導致行政、民事和刑事處罰、損害賠償、罰款、交還、個人監禁、被排除在參加聯邦醫療保險、醫療補助和其他聯邦醫療保健計劃之外、削減或重組我們的業務以及實質性限制公司促銷或分銷藥品的方式的協議。這些虛假索賠法規包括但不限於聯邦民事虛假索賠法案，該法案允許任何個人代表聯邦政府對個人或實體(包括製藥或生物製藥公司)提起訴訟，指控其明知提交了虛假或欺詐性索賠，或導致提交此類虛假或欺詐性索賠，以供聯邦醫療保險(Medicare)或醫療補助(Medicaid)等聯邦計劃支付或批准。這些虛假索賠法案針對製藥和生物製藥公司的訴訟在數量和廣度上都大幅增加，導致了幾起涉及某些銷售行為的重大民事和刑事和解，包括促進標籤外藥物的使用，涉及罰款超過10億美元。訴訟的增加增加了製藥公司不得不為虛假索賠訴訟辯護，支付和解罰款或賠償，同意遵守繁重的報告和合規義務，並被排除在聯邦醫療保險(Medicare)、醫療補助(Medicaid)和其他聯邦和州醫療保健計劃之外的風險。如果我們或我們可能聘用的任何合作伙伴不合法推廣我們批准的產品，我們可能會受到此類訴訟，這將對我們的業務、財務狀況和運營結果產生實質性的不利影響。
我們的候選產品可能會導致不良副作用或具有其他可能延遲或阻礙其監管批准、限制其批准使用的商業範圍或在任何上市批准後導致重大負面後果的特性。
我們的候選產品引起的不良副作用可能會導致試驗中斷、延遲或停止，並可能導致更嚴格的標籤，或者FDA或其他外國監管機構推遲或拒絕監管批准。臨牀試驗的結果可能顯示副作用或其他意想不到的特徵的嚴重程度和盛行率很高且不可接受。在這種情況下，試驗可能被暫停或終止，或者FDA或外國監管機構可能拒絕批准我們的任何或所有目標適應症的候選產品。與藥物相關的副作用可能會影響患者招募或受試者完成試驗的能力，或導致潛在的產品責任索賠。這些情況中的任何一種都可能損害我們的業務、財務狀況和前景。
此外，如果我們的候選產品獲得市場批准，而我們或其他人後來發現了不良副作用，可能會導致一些潛在的重大負面後果，包括：
|
|
• |
我們可以暫停該產品的銷售，或者撤回或召回該產品； |
36
|
|
• |
監管部門可以撤銷審批； |
|
|
• |
監管部門可能要求在產品標籤上附加警告； |
|
|
• |
FDA或其他監管機構可能會發布安全警報、親愛的醫療保健提供者信函、新聞稿或其他包含有關產品警告的通信； |
|
|
• |
FDA可能要求建立或修改REMS，或者外國監管機構可能要求建立或修改類似的戰略，例如，可能限制產品的分銷，並對我們施加繁瑣的實施要求； |
|
|
• |
監管部門可能會要求我們進行上市後研究； |
|
|
• |
我們可能會因對受試者或病人造成的傷害而被起訴並承擔責任；以及 |
|
|
• |
我們的聲譽可能會受損。 |
這些事件中的任何一項都可能阻止我們實現或保持市場對我們的候選產品用於有針對性的適應症的接受程度，或者在其他方面嚴重損害其商業前景(如果獲得批准)，並可能損害我們的業務、運營結果和前景。
如果我們不能在國際司法管轄區獲得監管批准，我們將無法在美國以外的地方推銷我們的候選產品。
為了在其他司法管轄區營銷和銷售我們的候選產品，我們必須在這些司法管轄區獲得單獨的營銷批准，並遵守其眾多且各不相同的法規要求。我們可能不會及時獲得外國監管部門的批准，甚至根本不會。審批程序因國家而異，可能涉及額外的測試。獲得批准所需的時間可能與獲得FDA批准所需的時間有很大不同。美國以外的監管審批過程通常包括與獲得FDA批准相關的所有風險。此外，在美國以外的許多國家，在監管機構批准產品在該國銷售之前，必須先獲得產品報銷批准。獲得外國監管批准和遵守外國監管要求可能會給我們帶來重大延誤、困難和成本，並可能推遲或阻止我們的候選產品在某些國家推出。此外，在一個國家進行的臨牀試驗可能不會被其他國家的監管機構接受，一個國家的監管批准不能確保在任何其他國家獲得批准，而在一個國家未能或延遲獲得監管批准可能會對其他國家的監管批准過程產生負面影響。如果我們的產品候選未能獲得外國監管機構的批准，可能會對這些候選產品的商業前景產生負面影響，我們的業務前景可能會下降。此外，如果我們的候選產品獲得監管部門的批准，它可能會在以後被撤回。如果我們未能遵守國際司法管轄區的法規要求並獲得適用的營銷批准, 我們的目標市場將會減少，我們為候選產品充分發揮市場潛力的能力將受到損害，我們的業務可能會受到不利影響。
我們面臨着來自其他生物技術和製藥公司的激烈競爭，如果我們不能有效競爭，我們的經營業績將受到影響。
即使我們的任何候選產品獲得了監管部門的批准，這些候選產品在相關適應症上也將面臨來自其他療法的競爭。例如，慢性移植物抗宿主病歷來是通過標籤外治療來管理的。然而，2017年伊布魯替尼(Ibrutinib)(IMBRUVICA®)成為cGVHD患者在一個或多個系統治療失敗後被批准使用的第一種藥物。KD-025和Ruxolitinib(賈卡菲)，最近分享了治療類固醇難治性cGVHD患者的註冊指導試驗的積極結果，如果獲得批准，還可能與axatilimab競爭。
SNDX-5613正在開發用於治療患有MLL-r ALL、AML和NPM1突變型AML的成人和兒童患者。目前，還沒有針對這些定義人羣的藥物批准，患者使用為普通急性髓細胞白血病和所有人羣開發的標準護理治療方案進行管理。雖然有其他藥物處於類似人羣的早期開發階段，SNDX-5613有可能成為MLLr ALL、MLLr AML和/或NPM1突變AML患者的第一個明確的治療方法。
我們的許多現有或潛在競爭對手比我們擁有更多的財力、技術和人力資源，在發現和開發候選產品、獲得FDA和其他監管機構對產品的批准以及這些產品的商業化方面擁有更豐富的經驗。我們的競爭對手可能比我們更成功地獲得了FDA對藥物的批准，並獲得了廣泛的市場接受。我們競爭對手的藥物可能比我們可能商業化的任何藥物更有效或更有效地營銷和銷售，並可能使我們的候選產品過時或失去競爭力，然後我們才能收回開發和商業化任何候選產品的費用。我們的競爭對手也可能獲得FDA
37
或者其他監管部門批准他們的產品的速度比我們獲得批准的速度更快。我們預計，隨着新藥進入市場和先進技術的出現，我們將面臨激烈和日益激烈的競爭。
我們相信，我們成功競爭的能力，除其他因素外，將取決於：
|
|
• |
我們的候選產品相對於市場上的產品和第三方正在開發的候選產品的有效性和安全性； |
|
|
• |
我們的候選產品完成臨牀開發並獲得上市批准所需的時間； |
|
|
• |
如果我們的候選產品獲得監管部門的批准，我們就有能力將它們商業化； |
|
|
• |
我們候選產品的價格，包括與品牌或仿製藥競爭對手的比較； |
|
|
• |
私人和政府醫療保險計劃(包括聯邦醫療保險)是否提供覆蓋範圍和足夠的報銷水平；以及 |
|
|
• |
如果我們的候選產品獲得監管部門的批准，我們有能力進行商業批量生產。 |
即使我們的候選產品獲得了監管機構的批准，我們競爭對手的產品的供應和價格也可能會限制我們的需求和我們能夠收取的價格。如果價格競爭或醫生不願改用現有治療方法，或者醫生改用其他新藥或生物製品，或選擇將我們的藥物保留為在有限情況下使用，我們可能無法實施我們的商業計劃。
我們的員工、顧問和合作者可能從事不當行為或其他不當活動，包括內幕交易和不遵守監管標準和要求。
我們面臨員工、顧問、經銷商和合作者可能從事欺詐或非法活動的風險。這些各方的不當行為可能包括故意、魯莽或疏忽的行為或向我們披露違反FDA和非美國監管機構規定的未經授權的活動，包括要求向此類監管機構報告真實、完整和準確信息的法律、美國和國外的製造標準、醫療欺詐和濫用法律法規或要求真實、完整和準確報告財務信息或數據的法律。特別是，醫療保健行業的銷售、營銷和商業安排，包括藥品銷售，都受到旨在防止欺詐、不當行為、回扣、自我交易和其他濫用行為的廣泛法律法規的約束。這些法律法規可能會限制或禁止廣泛的定價、折扣、營銷和促銷、銷售佣金、客户激勵計劃和其他業務安排。並非總是能夠識別和阻止我們的員工和其他第三方的不當行為，我們採取的檢測和防止此類活動的預防措施可能無法有效控制未知或無法管理的風險或損失，或保護我們免受因未能遵守這些法律或法規而引起的政府調查或其他行動或訴訟。如果對我們採取任何此類行動，而我們未能成功為自己辯護或維護自己的權利，這些行動可能會導致鉅額罰款或其他制裁，包括施加民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、交還、個人監禁、可能被排除在參加聯邦醫療保險之外。, 如果我們受到公司誠信協議或其他協議的約束，以解決有關不遵守這些法律的指控、合同損害、聲譽損害、利潤減少和未來收益減少以及業務縮減，則需要承擔額外的報告義務和監督，任何這些都可能對我們的業務運營能力和我們的運營結果產生不利影響。無論我們能否成功地對此類行為或調查進行辯護，我們都可能產生包括法律費用在內的鉅額成本，並轉移管理層對任何此類索賠或調查為自己辯護的注意力。
我們必須吸引和留住更多的高技能員工，才能取得成功。
38
要取得成功，我們必須招聘、留住、管理和激勵合格的臨牀、科學、技術和管理人員，而我們面臨着對經驗豐富的人才的激烈競爭。如果我們不能成功地吸引和留住合格的人才，特別是在管理層，這可能會對我們執行業務計劃的能力產生不利影響，並損害我們的經營業績。特別是，如果我們不能及時招聘合適的接班人，失去一名或多名行政人員可能對我們不利。製藥行業對人才的爭奪十分激烈，因此，我們可能無法繼續吸引和留住業務發展所需的人才，也無法招聘到合適的接班人。
與我們競爭人才的許多其他製藥公司比我們擁有更多的財政和其他資源，不同的風險狀況，以及更長的行業歷史。他們還可以提供更多樣化的機會和更好的職業晉升機會。其中一些特點對高素質的應聘者可能比我們所提供的更具吸引力。如果我們不能繼續吸引和留住高素質的人才，我們發現和開發候選產品的速度和成功率以及我們的業務將受到限制。
即使我們將候選產品商業化，它們或我們開發的任何其他候選產品也可能會受到不利的定價規定或第三方承保或報銷做法的約束，這可能會損害我們的業務。
我們能否成功地將我們現有的候選產品或我們開發的任何其他候選產品商業化，在一定程度上將取決於第三方付款人(包括政府醫療保健計劃、私人健康保險公司、管理醫療計劃和其他組織)對這些產品和相關治療的承保範圍和足夠的報銷程度。第三方支付者決定他們將承保哪些藥物並建立報銷級別。第三方付款人試圖通過限制特定藥物的覆蓋範圍和報銷金額來控制成本。越來越多的第三方付款人要求製藥公司在標價的基礎上向他們提供預定的折扣，並對醫療產品的定價提出挑戰。
我們不能確保我們商業化的任何產品都可以獲得保險和報銷，如果可以報銷，報銷水平是多少。保險和報銷方面的限制可能會影響對我們開發的任何候選產品的需求或價格，以及我們成功將其商業化的能力。
新批准的藥物在獲得保險和報銷方面可能會有重大延誤，而且保險範圍可能比FDA或外國監管機構批准的藥物適應症更有限。此外，有資格獲得保險和報銷並不意味着一種藥物在所有情況下都會得到支付，或者支付的費率足以彌補我們的成本，包括研究、開發、製造、銷售和分銷費用。如果適用，新藥的臨時報銷水平也可能不足以支付我們的成本，可能只是暫時的。報銷費率可能會根據藥物的用途和使用的臨牀環境而有所不同，可能基於已經為成本較低的藥物設定的報銷水平，並可能納入其他服務的現有付款中。藥品的淨價可能會通過政府醫療保健計劃或私人付款人要求的強制性折扣或回扣，以及未來任何限制從可能低於美國價格的國家進口藥品的法律的放鬆來降低。
私人付款人通常在很大程度上遵循醫療保險和醫療補助服務中心(CMS)關於保險和報銷的決定。然而，一個付款人決定為一種藥品提供保險並不能保證其他付款人也會為該藥品提供保險。因此，承保範圍的確定過程通常是一個耗時且昂貴的過程，需要我們分別為每個付款人提供使用我們產品的科學和臨牀支持，但不能保證承保範圍和足夠的報銷將得到始終如一的應用或首先獲得足夠的補償。我們開發的任何經批准的產品，如果不能及時從政府資助和私人付款人那裏獲得保險和足夠的報銷率，可能會對我們的經營業績、我們籌集產品商業化所需資金的能力以及我們的整體財務狀況產生不利影響。
管理新藥上市審批、覆蓋範圍和報銷的規定因國家而異。當前和未來的立法可能會大幅改變審批要求，這可能會涉及額外的成本，並導致獲得批准的延遲。一些國家要求藥物的銷售價格獲得批准後才能上市。在許多國家，定價審查期從市場或產品許可批准後開始。在一些國外市場，處方藥價格即使在獲得初步批准後，仍然受到政府的持續控制。因此，我們可能會為我們的候選產品在特定國家獲得市場批准，但會受到價格法規的約束，這些法規會推遲我們產品的商業發佈，可能會推遲很長時間，這可能會對我們在該特定國家銷售產品所產生的收入產生負面影響。不利的定價限制可能會阻礙我們收回投資的能力，即使我們的候選產品獲得了市場批准。
不能保證我們的候選產品(如果它們被批准在美國或其他國家/地區銷售)在醫學上是合理的，對於特定的適應症是必要的，不能保證第三方付款人認為它具有成本效益，不能保證覆蓋範圍和足夠的報銷水平是可用的，也不能保證第三方付款人的報銷政策不會對我們以盈利方式銷售我們的候選產品的能力產生不利影響。
39
當前和未來的立法可能會增加我們將候選產品商業化的難度和成本，並影響我們可能獲得的價格。
美國和許多外國司法管轄區已經頒佈或提議了影響醫療保健系統的立法和監管改革，這些改革可能會阻止或推遲我們的候選產品的上市審批，限制或監管審批後的活動，並影響我們以盈利方式銷售任何我們獲得營銷批准的候選產品的能力。例如，當時的奧巴馬總統簽署了“平價醫療法案”(Affordable Care Act)，使之成為法律。在其他成本控制措施中，《平價醫療法案》(Affordable Care Act)對任何生產或進口品牌處方藥和生物製劑的實體設立了不可抵扣的年度費用、聯邦醫療保險(Medicare)D部分覆蓋缺口折扣計劃，以及根據醫療補助藥品返點計劃(Medicaid Drug Retreate Program)增加製造商必須支付的回扣的公式。司法和國會方面的挑戰依然存在，特朗普政府最近也在努力廢除或取代《平價醫療法案》(Affordable Care Act)的某些方面。自2017年1月以來，特朗普總統簽署了幾項行政命令，旨在推遲《平價醫療法案》某些條款的實施，或以其他方式規避《平價醫療法案》規定的部分醫療保險要求。與此同時，國會正在審議廢除或廢除並取代全部或部分《平價醫療法案》(Affordable Care Act)的立法。雖然國會尚未通過全面廢除法案，但幾項影響《平價醫療法案》某些税收實施的法案已經簽署成為法律。2017年的減税和就業法案包括一項條款，該條款從2019年1月1日起廢除了平價醫療法案對某些未能在一年的全部或部分時間內保持合格醫療保險的個人的税基分擔責任支付，這通常被稱為“個人強制醫保”。另外, 2020年聯邦支出計劃永久取消，從2020年1月1日起生效，《平價醫療法案》(Affordable Care Act)要求對僱主贊助的高成本醫療保險和醫療器械税徵收“凱迪拉克”税，從2021年1月1日起，還取消了醫療保險税。此外，2018年兩黨預算法案(BBA)等修訂了2019年1月1日生效的平價醫療法案(Affordable Care Act)，將參加聯邦醫療保險(Medicare)D部分的製藥商所欠的銷售點折扣從50%提高到70%，並縮小了大多數聯邦醫療保險(Medicare)藥物計劃的覆蓋缺口，通常被稱為“甜甜圈洞”。2018年12月，CMS發佈了一項最終規則，允許進一步向其風險調整計劃下的某些平價醫療法案(Affordable Care Act)合格的健康計劃和醫療保險發行商收取和支付款項，以迴應聯邦地區法院關於CMS用來確定這種風險調整的方法的訴訟結果。2020年4月27日，美國最高法院推翻了聯邦巡迴法院的一項裁決，該裁決此前支持國會拒絕提供120億美元的“風險走廊”資金。2018年12月14日，德克薩斯州一名地區法院法官裁定，《平價醫療法案》整體違憲，因為作為《2017年減税和就業法案》的一部分，美國國會廢除了《個人強制令》。此外，2019年12月18日，美國第五巡迴上訴法院維持了地區法院的裁決，即個人強制令違憲，並將案件發回地區法院，以確定平價醫療法案的其餘條款是否也無效。2020年3月2日，美國最高法院批准了要求移審令複審此案的請願書。目前還不清楚這樣的訴訟是如何進行的。, 廢除和取代平價醫療法案的其他努力將影響平價醫療和我們的業務。此外，國會可能會考慮其他立法，以廢除和取代平價醫療法案的內容。
自“平價醫療法案”頒佈以來，還提出並通過了其他立法修改。例如，2011年8月，時任總統奧巴馬簽署了《2011年預算控制法案》(Budget Control Act Of 2011)，其中包括成立了赤字削減聯合特別委員會(Joint Select Committee On Default Reducing)，向國會建議削減開支的提案。減赤聯合特別委員會(Joint Select Committee)沒有就2012-2021年財年至少1.2萬億美元的目標赤字削減達成一致，從而觸發了該立法對幾個政府項目的自動削減。這包括從2013年起，每財年向提供商支付的聯邦醫療保險(Medicare)總金額最高可減少2%。包括英國銀行家協會(BBA)在內的進一步立法已將2%的減税幅度延長至2030年。冠狀病毒援助、救濟和經濟安全法案，或CARE法案，於2020年3月簽署成為法律，旨在為受新冠肺炎疫情影響的個人和企業提供財政支持和資源，暫停2%的醫療保險自動減支，從2020年5月1日至2020年12月31日，並將自動減支延長一年，至2030年。2013年1月，時任總統奧巴馬簽署了《2012年美國納税人救濟法》(American納税人救濟法)，其中包括減少了對幾類醫療服務提供者的聯邦醫療保險(Medicare)支付，並將政府向提供者追回多付款項的訴訟時效從三年延長到五年。
此外，美國在特殊藥品定價實踐方面的立法和執法興趣也在不斷增加。具體地説，美國國會最近進行了幾次調查，提出並頒佈了聯邦和州立法，旨在提高藥品定價的透明度，審查定價與製造商患者計劃之間的關係，降低聯邦醫療保險(Medicare)下的藥品成本，以及改革政府計劃的藥品報銷方法。在聯邦層面，特朗普政府的2021財年預算提案包括一項1350億美元的津貼，用於支持尋求降低藥品價格、增加競爭、降低患者自付藥品成本、以及增加患者獲得成本較低的仿製藥和生物相似藥的立法提案。2020年3月10日，特朗普政府向國會提交了藥品定價的“原則”，呼籲立法，其中包括限制聯邦醫療保險D部分受益人的自付藥房費用，提供限制聯邦醫療保險D部分受益人每月自付費用的選項，以及限制藥品價格上漲。此外，特朗普政府此前發佈了一份降低藥品價格和降低藥品自付成本的《藍圖》，其中包含了增加製造商競爭、提高某些聯邦醫療保健計劃的談判力、激勵製造商降低產品標價和減少自付費用的額外建議。
40
消費者支付的藥品零花錢。例如，2019年5月，CMS發佈了一項最終規則，允許Medicare Advantage計劃從2020年1月1日開始選擇對B部分藥物使用階梯療法。這一最終規則將CMS的政策變化編入法典，並於2019年1月1日生效。2020年7月24日，特朗普政府宣佈了四項與處方藥定價相關的行政命令，試圖實施政府的幾項提議，其中包括一項將某些聯邦醫療保險B部分藥品價格與國際藥品價格之比或“最惠國價格”，其細節於2020年9月13日公佈，並將政策範圍擴大到某些D部分藥物。一個是指示衞生與公眾服務部最終敲定衞生與公眾服務部之前發佈的加拿大藥品進口擬議規則，並做出其他允許個人從加拿大進口藥品的變化；一個是指示衞生與公眾服務部敲定修改反回扣法的規則制定過程，為計劃、藥店和藥品福利經理提供折扣的安全港；另一個是降低聯邦合格醫療中心患者的胰島素和腎上腺素成本的規則。 FDA最近還發布了一項最終規則，自2020年11月30日起生效，實施了進口行政命令的一部分，該命令為各州制定和提交從加拿大進口藥品的計劃提供了指導。 雖然其中一些措施和其他措施可能需要額外授權才能生效，但國會和特朗普政府都表示，將繼續尋求新的立法、行政和行政措施，包括總統未來發布行政命令，以控制藥品成本。在州一級，立法機構越來越多地通過立法和實施旨在控制藥品和生物製品定價的法規，包括價格或患者報銷限制、折扣、對某些產品准入的限制以及營銷成本披露和透明度措施，在某些情況下，旨在鼓勵從其他國家進口和批量採購。
政府也有可能採取更多行動來應對新冠肺炎疫情。例如，2020年8月6日，特朗普政府發佈了一項行政命令，指示聯邦政府制定一份“基本”藥品清單，然後從美國製造商那裏購買這些藥品和其他醫療用品，而不是從包括中國在內的世界各地的公司購買。該命令旨在減少國內製藥生產的監管壁壘，並催化保持低藥價和美國藥品生產所需的製造技術。我們無法預測未來立法、行政或行政行動可能產生的政府監管的可能性、性質或程度。我們預計，《平價醫療法案》(Affordable Care Act)以及當前或未來的其他醫療改革措施可能會導致更嚴格的覆蓋標準，並對我們獲得批准的任何產品的價格構成額外的下行壓力。這可能會嚴重損害我們未來的收入。醫療保險或其他政府計劃報銷的任何減少都可能導致私人支付者支付的類似減少。實施成本控制措施或其他醫療改革可能會阻止我們創造收入、實現盈利或將我們的產品商業化。
針對我們的產品責任訴訟可能會導致我們承擔重大責任，並限制我們候選產品的商業化。
我們面臨着與在人體試驗中測試我們的候選產品有關的固有的產品責任風險，如果我們將我們可能開發的任何產品商業化銷售，我們將面臨更大的風險。參與我們試驗的受試者、患者、醫療保健提供者或其他使用、管理或銷售我們產品的人可能會對我們提出產品責任索賠。如果我們不能成功地針對我們的候選產品或我們可能開發的其他產品造成傷害的索賠為自己辯護，我們可能會招致重大責任。無論是非曲直或最終結果如何，責任索賠可能會導致：
|
|
• |
對我們的候選產品的需求減少； |
|
|
• |
終止臨牀試驗地點或者整個試驗項目； |
|
|
• |
損害我們的聲譽和媒體的嚴重負面關注； |
|
|
• |
試驗參與者的退出； |
|
|
• |
相關訴訟的辯護費用較高； |
|
|
• |
對試驗對象或患者給予鉅額金錢獎勵； |
|
|
• |
從我們的商業運作中分流管理和科學資源；以及 |
|
|
• |
無法將我們可能開發的任何產品商業化。 |
雖然我們目前擁有符合行業標準的試行責任保險，但這可能不足以覆蓋我們可能招致的所有責任。我們也可能無法以合理的費用或足夠的金額維持保險範圍，以滿足未來可能出現的任何責任。如果我們的候選產品獲得市場批准，我們打算將我們的產品保險範圍擴大到包括商業產品的銷售，但我們可能無法獲得商業上合理的產品責任保險。一項成功的產品責任索賠或一系列針對我們的索賠，特別是如果判決超出了我們的保險範圍，可能會減少我們的現金，並對我們的業務和財務狀況產生不利影響。
41
我們與客户和第三方付款人的關係將受到適用的反回扣、欺詐和濫用、透明度和其他醫療法律法規以及隱私和數據安全法律法規的約束，這可能使我們面臨刑事制裁、民事處罰、合同損害、聲譽損害、罰款、被排除在政府醫療保健計劃之外、削減或限制我們的業務、行政負擔以及利潤和未來收益減少。
醫療保健提供者，包括醫生和第三方付款人，在推薦和處方我們獲得市場批准的任何候選產品時扮演着主要角色。我們目前和未來與醫生、第三方付款人和客户的協議可能會使我們面臨廣泛適用的欺詐和濫用以及其他醫療法律法規，這些法律和法規可能會限制我們進行臨牀研究和營銷、銷售和分銷我們獲得市場批准的產品的業務或財務安排和關係。適用的聯邦和州醫療法律法規的限制包括但不限於以下內容：
|
|
• |
聯邦反回扣條例禁止任何人在知情和故意的情況下，直接或間接地以現金或實物形式索要、提供、接受或提供報酬，以誘使或獎勵或作為回報，轉介個人提供或安排提供傢俱、購買、租賃或訂購，或安排或推薦購買、租賃或訂購，或根據聯邦醫療保險和醫療補助等聯邦醫療計劃支付的任何商品或服務； |
|
|
• |
聯邦虛假申報法，包括聯邦民事虛假申報法，施加了刑事和民事處罰，包括通過民事舉報人或刑事訴訟，以及民事罰款法律，禁止故意向聯邦政府提交或導致向聯邦政府提交虛假或欺詐性的付款索賠，或通過虛假陳述來避免、減少或隱瞞向聯邦政府支付資金的義務； |
|
|
• |
經2009年《經濟和臨牀健康信息技術法》(HITECH)修訂的1996年《聯邦健康保險可攜帶性和責任法案》(HIPAA)也對某些覆蓋的實體醫療服務提供者、健康計劃和醫療信息交換所及其商業夥伴施加了義務，這些服務涉及使用或披露個人可識別的健康信息，以保護個人可識別的健康信息的隱私、安全和傳輸； |
|
|
• |
聯邦醫生支付陽光法案要求某些根據聯邦醫療保險、醫療補助或兒童健康保險計劃可以支付的藥品、器械、生物製品和醫療用品的製造商每年向CMS報告與向醫生(定義為包括醫生、牙醫、驗光師、足科醫生和脊椎按摩師)和教學醫院以及適用的製造商和適用的團購組織支付的醫生(定義為包括醫生、牙醫、視光師、足科醫生和脊椎按摩師)和教學醫院以及適用的製造商和適用的團購組織所持有的CMS所有權和投資權益有關的信息。從2022年開始，適用的製造商還將被要求報告有關前一年向醫生助理、護士從業人員、臨牀護士專家、註冊護士麻醉師和註冊護士助產士支付和轉讓所提供的價值以及所有權和投資權益的信息；以及 |
|
|
• |
類似的州和外國法律法規，例如州反回扣法和虛假報銷法，可能適用於涉及由非政府第三方付款人(包括私營保險公司)報銷的醫療項目或服務的銷售或營銷安排和索賠；州和外國法律，要求製藥公司遵守制藥業自願合規指南和聯邦政府頒佈的相關合規指南，或以其他方式限制向醫療保健提供者付款；州和外國法律，要求藥品製造商報告與向醫生和其他醫療保健支付款項和其他價值轉移有關的信息。要求藥品銷售代表註冊的州和地方法律；在某些情況下管理健康信息隱私和安全的州和外國法律，其中許多法律在很大程度上彼此不同，往往不會被HIPAA先發制人，從而使合規工作複雜化；管理其他個人信息隱私和安全的聯邦、州和外國法律，包括聯邦和州消費者保護法、州數據安全法和數據泄露通知法(影響敏感個人信息(包括健康信息)的數據泄露可能導致重大的法律和財務風險以及聲譽損害)；以及聯邦、州和外國法律，包括聯邦和州消費者保護法、州數據安全法和數據泄露通知法(數據泄露影響敏感個人信息，包括健康信息，可能導致重大的法律、財務風險和聲譽損害)。 |
努力確保我們與第三方的業務安排和我們的業務總體上符合適用的醫療法律和法規，這將涉及大量成本。政府當局可能會得出結論，我們的商業行為可能不符合解釋適用欺詐和濫用或其他醫療保健法律和法規的當前或未來的法律、法規或判例法。如果我們的業務被發現違反了任何這些法律或任何其他可能適用於我們的政府法規，我們可能面臨重大的民事、刑事和行政處罰，損害賠償，罰款，交還，監禁，被排除在政府資助的醫療計劃(如Medicare和Medicaid)之外，合同損害，名譽損害，額外的報告要求和監督(如果我們受到公司誠信協議的約束)。
42
或類似的協議，以解決有關不遵守這些法律的指控，以及削減或重組我們的業務。防禦任何此類行動都可能代價高昂、耗時長，可能需要大量的財力和人力資源。因此，即使我們成功地抵禦了任何針對我們的此類訴訟，我們的業務也可能會受到損害。此外，如果我們預期與之開展業務的任何醫生或其他醫療保健提供者或實體被發現不遵守適用法律，該個人或實體可能會受到刑事、民事或行政制裁，包括被排除在政府資助的醫療保健計劃之外。
我們的信息技術系統或數據安全事件的嚴重中斷可能會給我們帶來重大的財務、法律、監管、商業和聲譽損害。
我們越來越依賴信息技術系統和基礎設施，包括移動技術來運營我們的業務。在我們的正常業務過程中，我們收集、存儲、處理和傳輸大量敏感信息，包括知識產權、專有業務信息、個人信息和其他機密信息。我們必須以安全的方式這樣做，以保持此類敏感信息的機密性、完整性和可用性，這一點至關重要。我們還將我們的業務要素(包括我們信息技術基礎設施的要素)外包給第三方，因此，我們管理着許多第三方供應商，他們可能或可能訪問我們的計算機網絡、我們的機密信息或我們擁有的第三方的機密信息。此外，這些第三方供應商可能會轉包或將其部分職責外包給其他方。儘管所有信息技術操作天生就容易受到無意或故意的安全漏洞、事件、攻擊和暴露的影響，但我們的信息技術系統的可訪問性和分佈性，以及這些系統上存儲的敏感信息，使這些系統可能容易受到對我們的技術環境的無意或惡意的內部和外部攻擊。此外，由於新冠肺炎疫情，我們幾乎所有員工都能遠程工作，這可能使我們更容易受到網絡攻擊。我們的員工、第三方供應商、業務合作伙伴或惡意第三方的疏忽或故意行為可能會利用潛在漏洞。這類攻擊的頻率、持續性、複雜性和強度都在增加。, 並由具有廣泛動機(包括但不限於工業間諜活動)和專業知識的複雜和有組織的團體和個人實施，包括有組織犯罪團體、“黑客活動家”、民族國家和其他人。除了提取敏感信息外，此類攻擊還可能包括部署有害惡意軟件、勒索軟件、拒絕服務攻擊、社會工程和其他手段，以影響服務可靠性，威脅信息的機密性、完整性和可用性。移動設備的普遍使用進一步增加了數據安全事件的風險。
我們、我們的第三方供應商和/或業務合作伙伴的信息技術系統的重大中斷或其他類似的數據安全事件可能會對我們的業務運營產生不利影響，和/或導致敏感信息的丟失、挪用和/或未經授權的訪問、使用或披露，或阻止訪問，這可能會給我們造成財務、法律、監管、商業和聲譽損害。此外，信息技術系統的中斷，無論是來自對我們技術環境的攻擊，還是來自計算機病毒、自然災害、恐怖主義、戰爭、電信和電氣故障，都可能導致我們的開發計劃和業務運營的實質性中斷。例如，已完成或未來臨牀試驗的臨牀試驗數據丟失可能會導致我們的監管審批工作延遲，並顯著增加我們恢復或複製數據的成本。
我們無法確切知道我們是否經歷過任何未被發現的數據安全事件。雖然我們沒有理由相信這是事實，但攻擊者在隱藏系統訪問權限的方式上已經變得非常老練。許多受到攻擊的公司沒有意識到自己受到了攻擊。任何導致未經授權訪問、使用或披露個人信息(包括但不限於有關員工或臨牀試驗患者的個人信息)的事件都可能擾亂我們的業務，損害我們的聲譽，迫使我們遵守適用的聯邦和/或州違反通知法和外國等效法律，使我們面臨耗時、分心和代價高昂的訴訟、監管調查和監督、強制性糾正行動，要求我們核實數據庫內容的正確性，或者以其他方式使我們在法律、法規和合同義務(包括保護個人信息隱私和安全的那些法律、法規和合同義務)下承擔責任。這可能會增加我們的成本，並導致重大的法律和財務風險和/或聲譽損害。我們或我們的供應商或業務合作伙伴未能或被認為未能遵守我們對第三方的隱私、保密或數據安全相關的法律或其他義務，或任何進一步的安全事件或其他不當訪問事件導致未經授權訪問、泄露或轉移敏感信息(可能包括個人身份信息)，可能會導致政府調查、執法行動、監管罰款、訴訟或倡導團體或其他人對我們的公開聲明，並可能導致第三方，包括臨牀站點、監管機構或當前和潛在的合作伙伴。, 失去對我們的信任，否則我們可能會受到第三方的指控，稱我們違反了與隱私或保密相關的義務，這可能會對我們的業務和前景產生實質性的不利影響。此外，數據安全事件和其他不當訪問可能很難檢測到。在識別它們方面的任何延誤都可能導致上述類型的傷害增加。雖然我們已實施保安措施，以保護我們的資訊科技系統和基礎設施，但不能保證這些措施會成功防止服務中斷或發生保安事故。此外，由於新冠肺炎的原因，我們實施了在家工作的政策，通常受到保護的信息，包括公司機密信息，可能會變得不那麼安全。
43
與我們的財務狀況和資本需求相關的風險
我們自成立以來已出現淨虧損，並預計在可預見的未來還將繼續出現淨虧損。
對生物製藥產品開發的投資具有很高的投機性，因為它需要大量的前期資本支出，而且任何潛在的候選產品都有很大的風險，即無法證明足夠的療效或可接受的安全性，無法獲得監管部門的批准，也無法在商業上可行。我們是一家臨牀階段的生物製藥公司，運營歷史有限。到目前為止，我們還沒有任何獲準商業銷售的產品，也沒有產生任何產品收入，我們繼續產生與我們正在進行的運營和候選產品的臨牀開發相關的大量研發和其他費用。因此，我們沒有，也從來沒有盈利過，自2005年成立以來，我們在每一個時期都出現了虧損。
截至2020年9月30日的9個月，我們報告淨虧損5270萬美元。截至2020年9月30日的9個月，股東應佔淨虧損為5660萬美元。截至2020年9月30日，我們的累計赤字為548.2美元，其中包括基於股票的薪酬、優先股增值和滅絕費的非現金費用。我們預計在可預見的未來將繼續遭受重大損失，隨着我們繼續我們的商業化前活動，以及我們對我們候選產品的研究和開發，並尋求監管部門的批准，這些損失將會增加。我們還可能遇到不可預見的費用、困難、併發症、延誤和其他可能對我們的業務產生不利影響的未知因素。我們未來淨虧損的規模將在一定程度上取決於我們未來支出的增長率，以及我們創造收入的能力(如果有的話)。我們之前的虧損和預期的未來虧損已經並將繼續對我們的股東權益和營運資本產生不利影響。
我們目前沒有產品收入來源，可能永遠不會實現或保持盈利。
我們創造產品收入和盈利的能力取決於我們成功地將我們的候選產品商業化的能力。在可預見的未來，我們預計不會從銷售我們的候選產品中獲得收入。我們未來創造產品收入的能力還取決於許多其他因素，包括但不限於我們實現以下目標的能力：
|
|
• |
成功完成我們候選產品的研究和臨牀開發，並獲得監管部門的批准； |
|
|
• |
將我們的候選產品推出、商業化並獲得市場認可，如果獨立推出，將成功建立銷售、營銷和分銷基礎設施； |
|
|
• |
通過產品、候選產品或技術的收購或授權，繼續構建候選產品組合； |
|
|
• |
啟動臨牀前和臨牀試驗，用於我們未來可能追求的任何其他候選產品； |
|
|
• |
建立和維護與第三方的供應商和製造關係，並確保充足和合法的原料藥和藥品生產以維持供應； |
|
|
• |
從包括政府支付者在內的第三方支付者那裏獲得保險和足夠的產品報銷； |
|
|
• |
建立、維護、擴大和保護我們的知識產權；以及 |
|
|
• |
吸引、聘用和留住更多的合格人才。 |
此外，由於與藥物開發相關的眾多風險和不確定性，我們無法預測增加費用的時間或金額，以及我們是否或何時能夠實現或保持盈利。此外，如果我們決定或被FDA或外國監管機構要求在我們目前預期的基礎上進行研究或試驗，我們的費用可能會超出預期。即使我們完成了上述開發和監管流程，我們預計也會產生與推出和商業化我們當前的候選產品以及我們可能開發的任何其他候選產品相關的鉅額成本。
即使我們從銷售候選產品中獲得收入，我們也可能無法盈利，可能需要獲得額外的資金才能繼續運營或獲得需要額外資金才能開發這些產品的額外產品。如果我們不能實現盈利，或者不能持續盈利，那麼我們可能無法繼續按計劃運營，並被迫減少運營，甚至關閉。
44
我們將需要額外的資金來資助我們計劃中的業務，這些資金可能無法以可接受的條款提供給我們，或者根本不能提供。因此，我們可能無法完成現有候選產品的開發和商業化，或無法獲得監管部門的批准，也無法開發新的候選產品。
自成立以來，我們的業務消耗了大量現金，這主要歸功於我們的研發努力。我們預計，由於我們正在進行和計劃中的活動，我們的研發費用將大幅增加。我們相信，我們現有的現金、現金等價物和短期投資將至少在未來12個月為我們預計的運營費用和資本支出需求提供資金。意想不到的情況可能會導致我們比目前預期的更快地消耗資本，包括新冠肺炎疫情的結果。例如，我們可能會發現，我們需要開展超出當前預算的額外活動，以實現適當的患者參保率，這將增加我們的開發成本。
無論如何，我們將需要額外的資金來繼續開發我們現有的候選產品和任何未來的候選產品，並獲得監管部門的批准，並將其商業化。任何獲得額外資金的努力都可能轉移我們的管理層對日常活動的注意力，這可能會對我們開發和商業化我們的候選產品的能力產生不利影響。新冠肺炎疫情已經對全球金融市場造成了重大擾亂。但如果這種擾亂持續下去並加深，我們可能會遇到無法獲得額外資本的情況。我們不能保證未來的融資將以足夠的金額或我們可以接受的條款(如果有的話)提供。如果我們不在需要時或在可接受的條件下籌集額外資本，我們可能需要：
|
|
• |
推遲、縮減或停止我們候選產品的開發或商業化，或者完全停止運營； |
|
|
• |
為我們現有的候選產品尋求戰略聯盟，條件比其他條件更差；或 |
|
|
• |
放棄或以不利條款許可我們的技術或任何未來候選產品的權利，否則我們將尋求開發或商業化自己。 |
如果我們需要進行額外的籌款活動，而我們不能以我們可以接受的條件籌集足夠的額外資本，我們可能無法進行開發和商業化努力，這將損害我們的業務、經營業績和前景。
我們未來的短期和長期撥款需求，將視乎很多因素而定，包括：
|
|
• |
我們候選產品的臨牀試驗的啟動、進度、時間、成本和結果； |
|
|
• |
從FDA和類似的外國監管機構尋求和獲得監管批准的結果、時間和成本，包括這些機構可能要求我們進行比目前預期更多的試驗； |
|
|
• |
建立、維護、擴大和捍衞我們的知識產權組合範圍的成本，包括我們可能被要求支付的任何款項的金額和時間，或者我們可能收到的與許可、準備、提交、起訴、辯護和執行任何專利或其他知識產權相關的費用； |
|
|
• |
我們候選產品的市場接受度； |
|
|
• |
選擇、審核和開發製造能力，以及潛在地驗證商業規模製造的製造地點的成本和時機； |
|
|
• |
第三方付款人獲得定價、覆蓋和報銷的成本和時間，這可能需要額外的試驗來解決藥物經濟學效益問題； |
|
|
• |
為我們的候選產品建立銷售、營銷和分銷能力的成本，如果任何候選產品獲得監管部門的批准，我們決定自己將其商業化； |
|
|
• |
收購、許可或投資其他企業、產品、候選產品和技術的成本； |
|
|
• |
競爭的技術和市場發展的影響； |
|
|
• |
隨着公司的發展，我們需要實施更多的內部系統和基礎設施，包括財務和報告系統；以及 |
|
|
• |
疫情和突發公共衞生事件造成的業務中斷，包括與持續的新冠肺炎疫情有關的事件，戰爭和恐怖主義等地緣政治行動，以及地震、颱風、洪水和火災等自然災害造成的業務中斷。 |
45
如果我們因為資金不足而不能擴大業務或把握商機，我們的業務、財政狀況和經營業績都會受到重大影響。
我們貸款和擔保協議的條款限制了我們的運營和財務靈活性。如果我們通過債務融資籌集更多資本，任何新債務的條款都可能進一步限制我們運營業務的能力。
我們與Hercules Capital，Inc.或Hercules簽署的貸款和擔保協議或貸款協議，最高借款總額高達3000萬美元，或信貸安排，以我們及其子公司的幾乎所有個人財產和除我們的知識產權以外的其他資產為抵押。截至2020年9月30日，信貸安排下的未償還本金餘額為2000萬美元，原因是第一批資金於2020年2月7日結束。信貸安排包含適用於我們和我們子公司的慣例陳述、擔保、肯定和否定契諾以及違約事件。
如果我們在信貸安排下違約，Hercules可能會加速我們的所有還款義務，並行使他們在信貸安排和適用法律下的所有權利和補救措施，這可能需要我們重新談判我們的協議，條款對我們不太有利。此外，如果我們被清算，貸款人獲得償還的權利將優先於我們普通股持有者從清算中獲得任何收益的權利。大力神可以在發生任何事件時宣佈違約，其中包括他們認為是重大不利影響或信貸安排規定的控制權變更、付款違約或違反契約，從而要求我們立即償還貸款或試圖通過談判或訴訟撤銷違約聲明。貸款人對違約事件的任何聲明都可能嚴重損害我們的業務和前景，並可能導致我們普通股的價格下跌。如果我們籌集任何額外的債務融資，這些額外債務的條款可能會進一步限制我們的運營和財務靈活性。
税收法律或法規的變化可能會對我們公司造成實質性的不利影響。
新的税收法律或法規可能會隨時頒佈，而現有的税收法律或法規可能會以對我們不利的方式進行解釋、修改或應用，這可能會對我們的業務和財務狀況產生不利影響。例如，2017年頒佈的非正式名稱為減税和就業法案(Tax Act)的立法對美國税法進行了許多重大修改，包括改變公司税率、使用我們的NOL和其他遞延税收資產、費用扣除以及外國收入的徵税。美國國税局(Internal Revenue Service)和其他税務機構未來對税法的指導可能會影響我們，税法的某些方面可能會在未來的立法中被廢除或修改。例如，冠狀病毒援助、救濟和經濟安全法案或CARE法案修改了税法的某些條款。此外，還不確定各州是否以及在多大程度上符合税法、CARE法案或任何新頒佈的聯邦税收立法。税法、CARE法案或未來改革立法下的變化的影響可能會增加我們未來的美國税收支出，並可能對我們的業務和財務狀況產生實質性的不利影響。
我們使用淨營業虧損結轉和某些其他税收屬性的能力可能是有限的。
在我們的歷史上，我們遭受了巨大的損失。我們預計不會在不久的將來實現盈利，而且可能永遠不會實現盈利。未使用的損失通常可以結轉來抵消未來的應税收入(如果有的話)。根據該準則第382和383條，如果一家公司經歷了“所有權變更”(通常定義為在三年期間其股權所有權變化超過50%(按價值計算))，該公司利用變更前淨營業虧損結轉(NOL)和其他變更前税收屬性(如研究税收抵免)抵銷變更後應税收入或税款的能力可能會受到限制。我們完成了截至2020年6月30日的分析，確定在2007年3月30日、2015年8月21日和2020年5月4日發生了所有權變更。我們未來也可能會因為股票所有權的變化而經歷所有權的變化，其中一些變化可能不在我們的控制範圍之內。因此，我們使用變更前的NOL來抵消美國聯邦應税收入的能力可能會受到限制，這可能會導致我們未來的納税義務增加。此外，在州一級，可能會有一段時間暫停或以其他方式限制NOL的使用，這可能會加速或永久增加州應繳税款。
46
與知識產權相關的風險
如果我們不能獲得或保護知識產權，我們可能就無法在我們的市場上有效地競爭。
我們的成功在很大程度上取決於我們和我們的許可人和被許可人建立、維護和保護專利和其他知識產權，以及在不侵犯他人知識產權的情況下運營的能力。我們已經在美國和其他司法管轄區提交了專利申請，以獲得我們發現的發明的專利權。我們還從第三方獲得了專利組合的授權。其中一些許可賦予我們準備、提交和起訴專利申請的權利，以及維護和強制執行我們已經許可的專利的權利，而其他許可可能不會賦予我們這樣的權利。
專利訴訟過程既昂貴又耗時，我們和我們當前或未來的許可人和被許可人可能無法以合理的成本或及時地準備、提交和起訴所有必要或可取的專利申請。我們或我們的許可人或被許可人也有可能在獲得專利保護之前，無法確定在開發和商業化活動過程中作出的發明的可專利方面。此外，在某些情況下，我們可能無權控制專利申請的準備、提交和起訴，或維護專利，包括我們向第三方授權或授權給第三方並依賴於我們的許可人或被許可人的技術。因此，這些專利和申請可能不會以符合我們業務最佳利益的方式起訴和強制執行。如果我們當前或未來的許可人或被許可人未能建立、維護或保護此類專利和其他知識產權，則此類權利可能會減少或取消。如果我們的許可人或被許可人在起訴、維護或執行任何專利權方面不完全合作或不同意我們的意見，這些專利權可能會受到損害。
生物技術和製藥公司的專利地位通常高度不確定，涉及複雜的法律和事實問題，近年來一直是許多訴訟的主題。因此，我們和我們當前或未來的許可人或被許可人的專利權的頒發、範圍、有效性、可執行性和商業價值是高度不確定的。我們和我們的許可人或被許可人未決的和未來的專利申請可能不會導致頒發專利，從而保護我們的技術或產品的全部或部分，或有效地阻止其他公司將競爭技術和產品商業化。專利審查過程可能要求我們或我們的許可人或被許可人縮小我們或我們的許可人或被許可人待決和未來專利申請的權利要求範圍，這可能會限制可能獲得的專利保護範圍。產品與我們非常相似的第三方可能會通過替代設計或工藝來規避我們或我們的許可人或被許可人的專利。我們不能確定我們是第一個發明未決專利申請所涵蓋的發明的人，如果我們不是，我們可能會受到優先權糾紛的影響。我們可能被要求放棄某些專利的部分或全部期限或某些專利申請的全部期限。可能有一些我們不知道的現有技術可能會影響專利權利要求的有效性或可執行性。也可能存在我們知道但我們不認為會影響索賠的有效性或可執行性的現有技術，但最終可能會被發現影響索賠的有效性或可執行性。我們不能保證，如果受到挑戰，我們的專利將被法院宣佈為有效或可強制執行，或者即使被認定為有效和可強制執行，也不能保證我們的專利是有效的或可強制執行的。, 法院會認定競爭對手的技術或產品侵犯了我們的專利。我們可能會分析我們認為與我們的活動相關的競爭對手的專利或專利申請，並認為我們可以針對我們的候選產品自由操作，但我們的競爭對手可能會提出索賠，包括我們認為無關的專利，這阻礙了我們的努力或可能導致我們的候選產品或我們的活動侵犯了此類索賠。其他公司可能會在獨立的基礎上開發與我們的產品具有相同效果的產品，而不侵犯我們的專利或其他知識產權，或者將圍繞我們已經發布的涵蓋我們產品的專利的權利要求進行設計。我們和我們的許可人或被許可人的專利申請不能針對實踐該等申請中所聲稱的技術的第三方強制執行，除非且直到專利從該等申請中頒發，且僅限於所發佈的權利要求涵蓋該技術的範圍內。
此外，考慮到新產品候選產品的開發、測試和監管審查所需的時間，保護這些候選產品的專利可能會在這些候選產品商業化之前或之後不久到期。因此，我們擁有和許可的專利組合可能不會為我們提供足夠的權利，以排除其他公司將與我們相似或相同的產品商業化。內控器物質成分美國專利RE39,754是我們從拜耳獲得許可的，涵蓋了內控器的化學實體和任何晶體或非晶體形式的內控器，並於2017年9月到期。
我們從拜耳獲得許可的產品組合還包括美國7973,166號專利，即‘166號專利，它涵蓋了一種被稱為晶體多晶型B的Eninostat晶體多晶型，這是一種用於Eninostat臨牀開發的晶體多晶型。許多化合物可以以不同的結晶形式存在。在固態中可能表現出多種不同晶型的化合物稱為多晶型，同一化合物的每種晶型稱為多晶型。例如，由於化學過程的改變或雜質的引入，可能會出現化合物的新晶型。這種新的晶體形式可能會獲得專利。這項‘166專利將於2029年到期。2014年3月7日，我們的許可方拜耳申請補發‘166號專利。補發申請尋求增加三位發明家，這些發明家最初並未被列入‘166號專利。補發申請並不尋求修改‘166號專利中發佈的權利要求。2015年4月28日，美國專利商標局將‘166號專利重新頒發為美國專利RE45499。RE45,499與最初在‘166專利中發佈的相同權利要求重新發布，RE45,499上的發明者名單現在列出了’166專利中沒有包括的另外三位發明家。‘166號專利現已交出
47
支持45,499雷亞爾。RE45499與將於2029年8月到期的166號專利的初始期限相同。RE39,754在2017年9月到期後，競爭者可能會發展出一種與之競爭的多態形式，而不是基於多態B的多態形式，這可能會與多態B競爭。
儘管我們的許可方一直在努力，但我們可能不能成功地為RE45499補發專利或任何外國同行的主張的有效性辯護。如果‘166號專利或其任何對應專利的權利要求被主管法院發現無效，我們可能無法有效地阻止我們的Eninostat晶體多晶型.B候選產品的仿製版本進入晶體多晶型.B專利要求被發現無效的市場。此外，即使我們在美國RE45,499號專利到期前提交了保密協議，並基於FDA監管延遲而成功獲得了延長RE45,499號美國專利的期限，這樣的延期也只會將RE45,499的有效期再延長幾年(對於涉及新化學實體的專利主張，最多可以再延長五年)。
我們從UCB獲得許可的產品組合包括針對axatilimab(一種人源化的全長IgG4(kappa輕鏈)抗體，與CSF-1R具有高親和力)的物質的組成以及針對axatilimab的使用方法的未決權利要求的專利申請。不能保證將根據我們從UCB授權的未決申請授予任何專利，或者即使授予了一項或多項專利，這些專利中發佈的權利要求將涵蓋axatilimab或axatilimab的使用方法。根據我們從UCB獲得許可的產品組合中申請的優先日期和提交日期，我們預計基於當前待定申請授予的專利(如果有的話)將於2034年到期。根據我們從聯合信貸銀行獲得的未決申請授予的任何專利的實際期限只能在這些專利實際授予之後才能確定。
我們從AbbVie的子公司Vitae製藥公司獲得許可的產品組合包括針對薄荷素與MLL和MLL融合蛋白相互作用的抑制劑、含有這些藥物組合物的專利申請，以及它們在治療由薄荷素-MLL相互作用介導的癌症和其他疾病方面的用途。不能保證將根據我們從AbbVie授權的未決申請授予任何專利，或者即使授予了一項或多項專利，這些專利中發佈的權利要求將涵蓋所需的先導化合物、組合物及其使用方法。根據我們從AbbVie獲得許可的投資組合中申請的優先日期和提交日期，我們預計基於當前未決申請授予的專利(如果有的話)將於2037年到期。基於我們從AbbVie獲得的未決申請授予的任何專利的實際期限只能在這些專利實際授予之後才能確定。
我們可能無法在世界各地保護我們的知識產權。
在全球所有國家對候選產品申請、起訴、強制執行和保護專利的費用都高得令人望而卻步，我們或我們的許可人在美國以外的一些國家的知識產權可能沒有美國的那麼廣泛。此外，一些國家的法律對知識產權的保護程度不及美國的聯邦和州法律。因此，我們和我們的許可人可能無法阻止第三方在美國以外的國家實施我們和我們許可人的發明，或在美國或其他司法管轄區銷售或進口使用我們和我們許可人的發明製造的產品。競爭對手可以在我們沒有獲得專利保護的司法管轄區使用我們和我們許可方的技術來開發他們自己的產品，並可能將其他侵權產品出口到我們和我們的許可方擁有專利保護的地區，但執法力度不如美國。這些產品可能與我們的候選產品競爭，我們和我們的許可方的專利或其他知識產權可能不能有效或不足以阻止他們競爭。
許多公司在外國司法管轄區保護和捍衞知識產權方面遇到了重大問題。某些國家的法律制度，特別是某些發展中國家的法律制度，不支持專利和其他知識產權保護的執行，特別是與生物製藥相關的專利保護，這可能會使我們和我們的許可人很難阻止侵犯我們和我們許可人的專利或銷售競爭產品的行為，這總體上侵犯了我們和我們許可人的專有權。在外國司法管轄區強制執行我們和我們許可人的專利權的訴訟可能會導致鉅額成本並將我們的注意力從我們業務的其他方面轉移，可能會使我們和我們許可人的專利面臨被宣佈無效或被狹隘解釋的風險，我們和我們許可人的專利申請可能無法發放，並可能引發第三方對我們或我們的許可人提出索賠。我們或我們的許可人可能不會在我們或我們的許可人發起的任何訴訟中獲勝，所判給的損害賠償或其他補救措施(如果有的話)可能沒有商業意義。
在某些國家，特別是發展中國家，對可專利性的要求可能有所不同。例如，與其他國家不同，中國對專利性的要求更高，特別要求對聲稱的藥物的醫療用途進行詳細説明。與美國不同的是，在印度，藥品的監管批准與其專利狀態之間沒有聯繫。此外，仿製藥製造商或其他競爭對手可能會挑戰我們或我們的許可人專利的範圍、有效性或可執行性，要求我們或我們的許可人進行復雜、漫長和昂貴的訴訟或其他訴訟。仿製藥製造商可以開發、尋求批准並推出我們產品的仿製藥版本。除了印度，歐洲的某些國家和發展中國家，包括中國，都有強制許可法，根據這些法律，專利所有者可能會被強制向第三方授予許可。在這些國家，如果專利被侵犯，或者如果我們或我們的許可人被迫向第三方授予許可，我們和我們的許可人可能會獲得有限的補救措施，這可能會大幅降低這些專利的價值。這可能
48
限制我們潛在的收入機會。因此，我們和我們的許可人在世界各地執行知識產權的努力可能不足以從我們擁有或許可的知識產權中獲得顯著的商業優勢。
如果我們違反了與axatilimab相關的UCB許可協議，或者如果UCB許可協議以其他方式終止，我們可能會失去繼續Aaxatilimab的開發和商業化的能力。
我們的商業成功取決於我們開發、製造、營銷和銷售Aaxatilimab的能力。根據某些里程碑事件的實現，我們可能需要在UCB許可協議期限內向UCB支付高達1.195億美元的一次性開發和監管里程碑付款。如果我們或我們的任何附屬公司或再被許可人將axatilimab商業化，我們還將有義務為銷售支付UCB較低的兩位數版税(在某些情況下可能會減少)，以及基於達到某些年度銷售門檻的潛在一次性里程碑付款，總額高達2.5億美元。在某些情況下，我們可能會被要求與聯合信貸銀行分享從分許可人那裏獲得的一定比例的非特許權使用費收入，但要有一定的扣減。
如果另一方有未治癒的重大違約行為，任何一方均可終止UCB許可協議的全部內容或某些國家/地區的許可協議。如果對另一方提起自願或非自願破產程序，如果另一方為了債權人的利益進行轉讓，或者發生與另一方破產或解散有關的其他特定事件，任何一方都可以終止UCB許可協議。如果我們試圖撤銷或質疑UCB根據UCB許可協議向我們授權的任何專利的有效性，或者如果我們促使或協助第三方採取任何此類行動，UCB可以終止UCB許可協議。
除非根據其條款提前終止，否則UCB許可協議將在逐個國家和逐個產品的基礎上繼續進行，直至(I)在該國家的所有許可專利權到期；(Ii)在該國家適用於該產品的所有監管排他性到期；以及(Iii)自該產品在該國家首次商業銷售之日起10年內。我們不能確定我們向聯合信貸銀行支付專利費義務的到期日期，因為Aaxatilimab尚未進行商業銷售，而且在特定國家覆蓋Aaxatilimab的最後到期的相關專利可能會在未來發生變化。
如果UCB許可協議終止，我們將無法開發、製造、營銷或銷售axatilimab，並需要談判新的或恢復的協議，這些協議可能無法以同樣優惠的條款提供給我們，或者根本無法獲得。
如果我們違反與SNDX-5613相關的許可協議，或者如果許可協議以其他方式終止，我們可能會失去繼續開發和商業化SNDX-5613的能力。
我們的商業成功取決於我們開發、製造、營銷和銷售SNDX-5613的能力。根據某些里程碑事件的實現，我們可能需要在AbbVie許可協議期限內向AbbVie的子公司Vitae支付高達9900萬美元的一次性開發和監管里程碑付款。如果我們或我們的任何附屬公司或分被許可人將SNDX-5613商業化，我們還將有義務為銷售支付AbbVie低個位數到低兩位數的版税，在某些情況下可能會減少，以及根據某些年度銷售門檻的實現，最高可支付7000萬美元的基於銷售的潛在里程碑付款。在某些情況下，我們可能被要求與AbbVie分享一定比例的從再被許可人那裏獲得的非特許權使用費收入，但要有一定的扣減。
如果另一方有未治癒的實質性違約，任何一方均可終止整個許可協議或與某些國家/地區相關的許可協議。如果對另一方提起自願或非自願破產程序，如果另一方為債權人的利益進行轉讓，或者發生與另一方破產或解散有關的其他特定事件，任何一方都可以終止許可協議。如果我們試圖撤銷或質疑AbbVie根據許可協議向我們授權的任何專利的有效性，或者如果我們促使或協助第三方採取任何此類行動，AbbVie可能會終止許可協議。
除非根據其條款提前終止，否則許可協議將以國家/地區和產品為基礎繼續進行，直至(I)在該國家/地區的所有許可專利權到期；(Ii)在該國家/地區適用於該產品的所有監管排他性到期；(Iii)自該產品在該國家/地區首次商業銷售之日起10年內。我們無法確定我們對AbbVie的特許權使用費支付義務的到期日期，因為SNDX-5613尚未進行商業銷售，並且涉及SNDX-5613的最後到期的相關專利在未來可能會發生變化。
如果許可協議終止，我們將無法開發、製造、營銷或銷售SNDX-5613，並且需要協商新的或恢復的協議，這些協議可能無法以同樣優惠的條款提供給我們，或者根本無法獲得。
49
如果我們違反了與拜耳達成的有關內控劑的許可協議，或者如果許可協議以其他方式終止，我們可能會失去繼續開發和商業化內控劑的能力。
2007年3月，我們與拜耳簽訂了許可、開發和商業化協議，或拜耳許可協議，根據該協議，我們獲得了全球獨家許可，可以開發和商業化Eninostat和任何其他含有相同活性成分的產品。修訂後的拜耳許可協議允許我們使用Eninostat或拜耳許可協議下的其他許可產品來治療任何人類疾病，我們有義務使用商業合理的努力來開發、製造和商業化所有商業合理適應症的許可產品。
假設我們根據拜耳許可協議為Eninostat或任何其他授權產品尋求至少兩種不同的適應症，我們有義務在獲得Eninostat的開發和營銷批准的某些里程碑後，向拜耳支付總計約5000萬美元。我們還有義務向拜耳支付總計1億美元的銷售里程碑費用，以及根據拜耳許可協議對我們、我們的關聯公司和Eninostat以及任何其他授權產品的淨銷售額支付的分級個位數特許權使用費。我們有義務在涵蓋該產品的相關許可專利的有效期內或在該產品在該國家首次商業銷售後15年(以較長的時間為準)，逐個國家向拜耳支付這些特許權使用費。我們無法確定我們對拜耳支付特許權使用費義務的到期日期，因為尚未發生恩替諾定的商業銷售，而且涉及特定國家的恩替諾定的最後到期相關專利可能會在未來發生變化。
拜耳許可協議將一直有效，直到我們在所有國家/地區的版税義務到期。如果另一方有未治癒的重大違約行為，任何一方都可以全部終止拜耳許可協議，或終止某些國家/地區的拜耳許可協議。如果對另一方提起自願或非自願破產程序，如果另一方為債權人的利益進行轉讓，或發生與另一方破產或解散有關的其他特定事件，任何一方均可終止拜耳許可協議。如果我們試圖撤銷或質疑拜耳根據拜耳許可協議授予我們的任何專利的有效性，或者如果我們促使或協助第三方採取任何此類行動，拜耳可能會終止拜耳許可協議。
如果拜耳許可協議終止，我們將無法開發、製造、營銷或銷售Eninostat，並需要談判一份新的或恢復的協議，該協議可能無法以同樣優惠的條款提供給我們，或者根本無法獲得。
專利法的改變可能會降低專利的整體價值，從而削弱我們保護候選產品的能力。
與其他生物技術和製藥公司一樣，我們的成功在很大程度上依賴於知識產權，特別是專利。在生物製藥行業獲得和實施專利涉及技術和法律上的複雜性，而獲得和實施生物製藥專利是昂貴、耗時和固有的不確定因素。近年來，最高法院對幾起專利案件做出了裁決，要麼縮小了某些情況下可用的專利保護範圍，要麼在某些情況下削弱了專利所有者的權利。除了對我們和我們的許可方未來獲得專利的能力的不確定性增加之外，這一系列事件的結合也給一旦獲得專利的價值帶來了不確定性。根據國會、聯邦法院和美國專利商標局(USPTO)的決定，管理專利的法律和法規可能會以不可預測的方式發生變化，這可能會削弱我們和我們的許可人獲得新專利或強制執行現有專利的能力，以及我們和我們的許可人或合作者未來可能獲得的專利。鑑於美國專利法的最新發展，儘管我們和我們的許可人都在努力，但我們在獲得我們基於生物標記物的患者選擇專利主張的許可方面可能會遇到困難，或者如果我們成功地獲得我們基於生物標記物的患者選擇索賠的許可，我們或我們的許可人可能無法成功地為此類主張的有效性辯護，如果在有管轄權的法院提出質疑。
最近的專利改革立法可能會增加圍繞起訴我們和我們的許可人的專利申請以及執行或保護我們或我們的許可人發佈的專利的不確定性和成本。2011年9月16日，《萊希-史密斯美國發明法》或《美國發明法》簽署成為法律。美國發明法包括對美國專利法的一些重大修改。這些條款包括影響專利申請起訴方式的條款，也可能影響專利訴訟。美國專利商標局最近制定了新的法規和程序來管理美國發明法的管理，與美國發明法相關的專利法的許多實質性修改，特別是第一個提交條款的修改，直到2013年3月16日才生效。因此，目前還不清楚《美國發明法》(America Invents Act)會對我們的業務運營產生什麼影響(如果有的話)。然而，美國發明法及其實施可能會增加圍繞起訴我們或我們的許可人的專利申請以及執行或保護我們或我們的許可人發佈的專利的不確定性和成本，所有這些都可能損害我們的業務和財務狀況。
50
獲得和維持我們的專利保護有賴於遵守政府專利機構提出的各種程序、文件提交、費用支付和其他要求，如果不符合這些要求，我們的專利保護可能會減少或取消。
任何已頒發專利的定期維護費和年金費將在專利有效期內分幾個階段支付給美國專利商標局和外國專利代理機構。美國專利商標局和各種外國政府專利機構要求在專利申請過程中遵守一些程序、文件、費用支付和其他類似規定。雖然在許多情況下，疏忽可以通過支付滯納金或根據適用規則通過其他方式得到補救，但在某些情況下，不遵守規定可能會導致專利或專利申請被放棄或失效，從而導致相關司法管轄區的專利權部分或全部喪失。可能導致專利或專利申請被放棄或失效的不合規事件包括未能在規定的期限內對官方行動做出迴應，未支付費用，以及未適當合法化和提交正式文件。如果我們或我們的許可方未能保留涵蓋我們候選產品的專利和專利申請，我們的競爭對手可能會進入市場，這將損害我們的業務。
我們可能會捲入保護或強制執行我們的知識產權的訴訟，這可能是昂貴、耗時和不成功的，並對我們的業務成功和我們的股價產生不利影響。
第三方可能侵犯我們或我們許可人的專利，或挪用或以其他方式侵犯我們或我們許可人的知識產權。在未來，我們或我們的許可人可能會提起法律訴訟，以強制或捍衞我們或我們許可人的知識產權，保護我們或我們許可人的商業祕密，或確定我們擁有或控制的知識產權的有效性或範圍。此外，第三方可能會對我們或我們的許可人提起法律訴訟，挑戰我們擁有或控制的知識產權的有效性或範圍。訴訟可能既昂貴又耗時，我們或我們的許可人在這些訴訟中的許多對手可能有能力投入比我們或我們的許可人更多的資源來起訴這些法律行動。因此，儘管我們或我們的許可人做出了努力，我們或我們的許可人可能無法阻止第三方侵犯或挪用我們擁有或控制的知識產權，特別是在法律可能不像美國那樣充分保護我們權利的國家。訴訟可能會導致鉅額成本和管理資源的轉移，這可能會損害我們的業務和財務業績。此外，在侵權訴訟中，法院可以裁定我們擁有或授權給我們的專利無效或不可強制執行，或者可以以我們或我們的許可人的專利不涵蓋相關技術為由拒絕阻止另一方使用相關技術。任何訴訟程序中的不利結果都可能使我們或我們的許可人的一項或多項專利面臨被宣佈無效、無法強制執行或被狹隘解釋的風險。
第三方先有技術向美國專利商標局提交的預發行，或異議、派生、複審、各方間在美國或其他司法管轄區，由第三方挑起或由我們或我們的許可人或合作者提起的審查或幹預程序，或其他發行前或授予後程序，對於確定我們或我們的許可人的專利或專利申請的發明優先權可能是必要的。不利的結果可能要求我們或我們的許可方停止使用相關技術並將我們的候選產品商業化，或者試圖從勝利方那裏獲得許可權利。如果勝利方不以商業上合理的條款或根本不向我們或我們的許可人提供許可，我們的業務可能會受到損害。即使我們或我們的許可方獲得了許可，它也可能是非排他性的，從而使我們的競爭對手能夠獲得許可給我們或我們的許可方的相同技術。此外，如果我們或我們的許可人的專利和專利申請提供的保護的廣度或強度受到威脅，可能會阻止公司與我們合作，對當前或未來的候選產品進行許可、開發或商業化。即使我們成功地為此類訴訟或訴訟辯護，我們也可能會招致鉅額費用，這可能會分散我們的管理層和其他員工的注意力。如果我們被發現故意侵犯了一項專利，我們可能會被判承擔金錢損害賠償責任，包括三倍的損害賠償和律師費。
此外，由於知識產權訴訟需要披露大量信息，在此過程中，我們的一些機密信息可能會因披露而泄露。也可能會公佈聽證會、動議或其他臨時程序或事態發展的結果。如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，可能會對我們普通股的股價產生下行影響。
第三方可能對我們提起訴訟，指控我們侵犯他們的知識產權，或者我們可能對第三方提起訴訟，挑戰第三方控制的知識產權的有效性或範圍，其結果將是不確定的，並可能對我們的業務成功產生不利影響。
第三方可以對我們或我們的許可人或合作者提起訴訟，指控我們或我們的許可人或合作者侵犯他們的知識產權，或者我們或我們的許可人或合作者可以對第三方提起訴訟，以質疑第三方控制的知識產權的有效性或範圍，包括在異議、干涉、複審各方間在美國或其他司法管轄區進行的審查或派生程序。這些訴訟可能既昂貴又耗時，我們或我們的許可人的許多對手在這些訴訟中可能有能力投入比我們或我們的許可人或合作者更多的資源來起訴這些法律行動。
51
不利的結果可能要求我們或我們的許可方或合作者停止使用相關技術，或停止開發我們的候選產品或將其商業化，或者試圖從勝利方那裏獲得許可權利。如果勝利方不以商業上合理的條款或根本不向我們或我們的許可人或合作者提供許可，我們的業務可能會受到損害。即使我們或我們的許可方或協作者獲得許可，它也可能是非排他性的，從而使我們的競爭對手能夠訪問向我們或我們的許可方或協作者許可的相同技術。此外，如果我們被發現故意侵犯專利，我們可能會被判承擔金錢損害賠償責任，包括三倍的損害賠償和律師費。侵權的發現可能會阻止我們將候選產品商業化，或者迫使我們停止一些業務運營，這可能會對我們的業務造成實質性損害。
我們可能會受到第三方的索賠，聲稱我們或我們的員工挪用了他們的知識產權，或者要求我們認為是我們自己的知識產權的所有權。
我們的許多員工，包括我們的高級管理層，都曾受僱於大學或其他生物技術或製藥公司，包括我們的競爭對手或潛在競爭對手。其中一些僱員簽署了與以前的工作有關的所有權、保密和競業禁止協議。儘管我們盡力確保我們的員工在為我們工作時不使用他人的專有信息或專有技術，但我們或這些員工可能會被指控使用或披露任何此類員工前僱主的機密信息或知識產權，包括商業祕密或其他專有信息。可能有必要提起訴訟來對這些索賠進行辯護。
此外，對於我們的一些授權內專利和專利申請，我們無法獲得證明所有發明人都已將其權利轉讓給發明或相關專利的所有專利轉讓或員工協議。因此，我們可能會受到這些發明者的所有權主張的影響。
如果我們不起訴或辯護任何此類索賠，除了支付金錢損害賠償外，我們還可能失去寶貴的知識產權或人員，或者遭受損害。這樣的知識產權可以授予第三方，我們可能需要從第三方獲得許可才能將我們的技術或產品商業化。這樣的許可可能無法以商業合理的條款獲得，或者根本無法獲得。即使我們成功地起訴或抗辯這類指控，訴訟也可能導致鉅額成本，並分散管理層的注意力。
我們無法保護我們的機密信息和商業祕密，這將損害我們的業務和競爭地位。
除了為我們的一些技術和產品申請專利外，我們還依靠商業祕密，包括未獲專利的訣竅、技術和其他專有信息，來維持我們的競爭地位。我們尋求保護這些商業祕密，部分是通過與能夠接觸到這些商業祕密的各方簽訂保密協議，例如我們的員工、公司合作者、外部科學合作者、第三方製造商、顧問、顧問和其他第三方。我們還與員工和顧問簽訂保密和發明或專利轉讓協議。儘管做出了這些努力，但任何一方都可能違反協議，泄露我們的專有信息，包括我們的商業祕密，而我們可能無法就此類違規行為獲得足夠的補救措施。強制執行當事人非法披露或挪用商業祕密的主張是困難、昂貴和耗時的，結果是不可預測的。此外，美國國內外的一些法院可能不太願意或不願意保護商業祕密。如果競爭對手合法獲取或獨立開發我們的任何商業祕密，我們將無權阻止該競爭對手使用該技術或信息與我們競爭，這可能會損害我們的競爭地位。
與我們普通股所有權相關的風險
我們股票的市場價格可能會波動，你可能會損失全部或部分投資。
我們普通股的交易價格波動很大，會受到各種因素的影響而大幅波動，其中一些因素是我們無法控制的。除了“風險因素”一節和本報告其他部分討論的因素外，這些因素還包括：
|
|
• |
競爭產品或技術的成功； |
|
|
• |
對我們的產品或競爭對手的產品採取監管行動； |
|
|
• |
相對於競爭對手，我們增長率的實際或預期變化； |
|
|
• |
我們或我們的競爭對手宣佈重大收購、戰略合作、合資企業、合作或資本承諾； |
|
|
• |
我們的候選產品或競爭對手的試用結果； |
52
|
|
• |
美國和其他國家的法規或法律發展； |
|
|
• |
與專利申請、已頒發的專利或者其他專有權利有關的開發或者爭議； |
|
|
• |
關鍵人員的招聘或者離職； |
|
|
• |
與我們的候選產品或臨牀開發項目相關的費用水平； |
|
|
• |
關於財務業績、發展時間表或證券分析師建議的估計的實際或預期變化； |
|
|
• |
我們的財務業績或那些被認為與我們相似的公司的財務業績變化； |
|
|
• |
投資者認為與我們相當的公司估值波動； |
|
|
• |
可歸因於我們股票成交量水平不一致導致的股價和成交量波動； |
|
|
• |
宣佈或期望進行額外的融資努力； |
|
|
• |
本公司、本公司內部人或其他股東出售本公司普通股； |
|
|
• |
改變醫療保健支付制度的結構； |
|
|
• |
製藥和生物技術行業的市場狀況；以及 |
|
|
• |
總體經濟、行業、政治和市場狀況，包括但不限於新冠肺炎疫情的持續影響。 |
此外，股票市場，特別是納斯達克全球精選市場和生物製藥公司，經常經歷極端的價格和成交量波動，這些波動往往與這些公司的經營業績無關或不成比例。 包括最近與持續的新冠肺炎疫情有關的事件，這場疫情導致許多公司的股價下跌，儘管它們的基本商業模式或前景沒有根本改變。無論我們的實際經營業績如何，廣泛的市場和行業因素，包括可能惡化的經濟狀況和與持續的新冠肺炎疫情相關的其他不利影響或事態發展，都可能對我們普通股的市場價格產生負面影響。任何上述風險或任何廣泛的其他風險的實現，包括本“風險因素”一節中描述的風險，都可能對我們普通股的市場價格產生戲劇性的負面影響。
我們可能會出售額外的股權或債務證券，或達成其他安排來為我們的運營提供資金，這可能會導致我們的股東被稀釋，並對我們的業務施加限制或限制。
在我們能夠從我們的產品中產生足夠的收入(如果有的話)之前，我們預計將通過公開或私人股本或債券發行為未來的現金需求提供資金。如果我們通過發行額外的股權或債務證券來籌集更多資金，可能會導致我們現有股東的股權稀釋和/或固定支付義務的增加。2019年8月，我們在S-3表格(註冊號333-233564)上提交了一份貨架登記聲明，允許我們出售總計3億美元的普通股，其中包括指定用於市場發售計劃的多達5,000萬美元。截至2020年9月30日，根據市場發售計劃，仍有5000萬美元的普通股可供出售。此外，在2020年5月，我們以每股18.00美元的價格出售了6,388,889股普通股，淨收益約為1.079億美元。2020年1月，我們以每股8.00美元的價格出售了3036,719股我們的普通股，並以大約3490萬美元的淨收益出售了1338,287股我們的普通股的預融資權證。在2020年1月發行完成後，我們有5838287股預先融資的認股權證流通股。預先出資的認股權證可以每股0.0001美元的價格轉換為普通股。在計算每股收益時，可行使認股權證的普通股被視為已發行股票。我們還有兩個尚未發行的系列認股權證，第一系列認股權證和第二系列認股權證。截至2020年9月30日，我們有344,620股普通股可在行使第一輪認股權證時發行，行權價為每股10.00美元，我們有344,622股普通股可在行使第二輪認股權證時發行。, 行權價為每股13.00美元。如果這些認股權證已經或可能被行使，我們的股東可能會遭受進一步的稀釋。
我們還可以通過政府或其他第三方資金以及其他合作、戰略聯盟和許可安排尋求額外資金。這些融資活動可能會對我們的股東權利以及我們的運營產生不利影響，而且這些額外的資金可能不會以合理的條件提供，如果有的話。此外，這些證券可能擁有優先於我們普通股的權利，並可能包含限制我們的運營並可能損害我們的競爭力的契約，例如對我們產生額外債務的能力的限制，對我們獲取、出售或許可知識產權的能力的限制，以及可能對我們開展業務的能力產生不利影響的其他運營限制。例如，2020年2月7日，我們與Hercules簽訂了貸款協議，協議規定最高借款總額為3000萬美元，包括(I)最高2000萬美元的定期貸款，這筆貸款於2020年2月7日獲得資金，以及(Ii)
53
根據Hercules投資委員會的批准，從2020年2月7日至2020年12月15日期間，可額外提供最高1,000萬美元的定期貸款。本條例下的借款L奧安A除了我們的知識產權外，Greement幾乎所有的我們和我們的子公司的個人財產和其他資產都是以Greement為抵押的。L奧安A綠色協議包括慣常的肯定和限制性契約、陳述和保證，包括防止發生“控制權變更”的契約、財務報告義務以及對債務、留置權(包括知識產權和其他資產的負面質押)、投資、分配(包括股息)、抵押品、投資、分配、轉讓、合併或收購、税收、公司變更和存款賬户的某些限制。
此外，如果我們通過與合作伙伴的安排尋求資金，這些安排可能要求我們放棄某些技術或候選產品的權利，或者以其他方式同意對我們不利的條款。任何這些事件都可能嚴重損害我們的業務、財務狀況和前景。
如果證券或行業分析師不發表關於我們業務的研究或報告，或者如果他們對我們的股票發表不利或誤導性的意見，我們的股價和交易量可能會下降。
我們普通股的交易市場受到行業或證券分析師發佈的關於我們或我們業務的研究和報告的影響。如果沒有或很少有證券或行業分析師繼續對我們進行報道，我們股票的交易價格可能會受到負面影響。如果報道我們的任何分析師對我們、我們的商業模式、我們的知識產權或我們的股票表現發表了負面或誤導性的觀點，或者如果我們的試驗或運營結果未能達到分析師的預期，我們的股價可能會下跌。如果其中一位或多位分析師停止對我們的報道，或未能定期發佈有關我們的報告，我們可能會失去在金融市場的可見度，這反過來可能會導致我們的股價或交易量下降。
我們的主要股東和管理層擁有我們很大比例的股份，並將能夠對股東批准的事項施加重大影響。
截至2020年9月30日，我們的高管、董事、5%或更多股本的持有者及其各自的關聯公司實益擁有我們約48.8%的已發行有表決權股票和期權。因此，這些股東將繼續對所有需要股東批准的事項產生重大影響。例如，這些股東可能能夠影響董事選舉、修改我們的組織文件，或批准任何合併、出售資產或其他重大公司交易。這可能會阻止或阻止對我們普通股的主動收購提議或要約，因為您可能認為作為我們的股東之一，這些提議或要約符合您的最佳利益。這羣股東的利益可能並不總是與您的利益或其他股東的利益一致，他們的行為可能會促進他們的最佳利益，而不一定是其他股東的利益，包括為他們的普通股尋求溢價，並可能影響我們普通股的現行市場價格。
我們是JOBS法案中定義的“新興成長型公司”和“較小的報告公司”，可能會利用適用於這類公司的信息披露要求降低，這可能會降低我們的普通股對投資者的吸引力，並對我們的普通股的市場價格產生不利影響。
只要我們仍是《就業法案》所定義的“新興成長型公司”，我們就可以利用適用於非“新興成長型公司”的上市公司的各種要求的某些豁免，包括：
|
|
• |
2002年薩班斯-奧克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)第404(B)節的規定，或薩班斯-奧克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)，要求我們的獨立註冊會計師事務所提供一份關於我們財務報告內部控制有效性的證明報告； |
|
|
• |
多德-弗蘭克法案的“薪酬話語權”條款(要求非約束性股東投票批准某些高管的薪酬)和“黃金降落傘”條款(要求非約束性股東投票批准與合併和某些其他業務合併有關的某些高管的黃金降落傘安排)，以及“多德-弗蘭克法案”中有關首席執行官薪酬的一些披露要求； |
|
|
• |
要求在根據修訂後的1934年證券交易法或交易法提交的委託書和報告中提供詳細的薪酬討論和分析，並降低有關高管薪酬的披露水平；以及 |
|
|
• |
上市公司會計監督委員會可能通過的要求強制審計公司輪換或補充審計師財務報表報告的任何規則。 |
我們可能會利用這些豁免，直到我們不再是一家“新興成長型公司”。我們將在以下最早的一年停止成為“新興成長型公司”：(I)到2021年12月31日；(Ii)在我們的年度毛收入達到以下條件後的第一個財政年度：
54
10.7億美元或更多；(Iii)在前三年期間，我們發行了超過10億美元的不可轉換債務證券的日期；或(Iv)截至任何財年結束時，非關聯公司持有的普通股市值截至該財年第二季度末超過7億美元的日期。
我們目前利用了一些(但不是全部)降低的監管和報告要求，只要我們有資格成為一家“新興成長型公司”。例如，我們已經不可撤銷地選擇不利用延長的時間來遵守根據就業法案第102(B)節提供的新的或修訂的財務會計準則。只要我們符合“新興成長型公司”的資格，我們的獨立註冊會計師事務所就不需要提供財務報告內部控制有效性的證明報告，這可能會增加我們財務報告內部控制的重大弱點或重大缺陷未被發現的風險。同樣，只要我們有資格成為一家“新興成長型公司”，我們就可以選擇不向您提供某些信息，包括某些財務信息和有關我們高管薪酬的某些信息，否則我們將被要求在提交給美國證券交易委員會(SEC)的文件中提供這些信息，這可能會增加投資者和證券分析師評估我們公司的難度。我們無法預測投資者是否會因為我們可能依賴這些豁免而發現我們的普通股吸引力下降。如果一些投資者因此發現我們的普通股吸引力下降，我們的普通股交易市場可能會變得不那麼活躍，我們的股價可能會更加波動，可能會下跌。
我們也是一家較小的報告公司，根據1934年的證券交易法(修訂後的證券交易法)或交易法的定義。即使我們不再是一家新興的成長型公司，我們也可能繼續是一家規模較小的報告公司。我們可能會利用規模較小的報告公司可獲得的某些按比例披露的信息，並將能夠利用這些按比例披露的信息，只要(I)我們的有投票權和無投票權的非關聯公司持有的普通股在我們第二財季的最後一個營業日低於2.5億美元，或(Ii)我們在最近結束的財年的年收入不到1,000萬美元，我們的有投票權和無投票權的非關聯公司持有的普通股在第二財季的計算低於700.0美元。
作為一家上市公司，我們將繼續產生巨大的成本，我們的管理層將花費大量時間在合規倡議上。
作為一家上市公司，我們將承擔大量的法律、會計和其他費用，這是我們作為一傢俬人公司沒有發生的，當我們不再是一家“新興成長型公司”後，這些費用可能會增加得更多。我們必須遵守《交易所法案》、《薩班斯-奧克斯利法案》、《多德-弗蘭克華爾街改革和保護法》的報告要求，以及SEC和納斯達克全球精選市場通過和將要採用的規則。
在公開市場上出售我們的大量普通股可能會導致我們的股票價格下跌。
在公開市場上出售我們的大量普通股隨時都有可能發生。這些出售，或者市場上認為大量股票持有者打算出售股票的看法，可能會降低我們普通股的市場價格。2019年8月，我們與考恩公司(Cowen and Company，LLC)或考恩公司(Cowen)簽訂了一項銷售協議，根據該協議，我們可以不時通過考恩公司(Cowen)在一系列一個或多個ATM股權發行中或2019年ATM計劃中發行和出售我們普通股的股票，總銷售收入高達5000萬美元。考恩不需要銷售任何具體金額，但作為我們的銷售代理，使用與其正常交易和銷售實踐一致的商業合理努力。到目前為止，還沒有根據2019年自動取款機計劃出售普通股。
我們可能會受到證券訴訟的影響，這是昂貴的，可能會轉移管理層的注意力。
我們普通股的市場價格可能是波動的，在過去，經歷過股票市場價格波動的公司都會受到證券集體訴訟的影響。我們未來可能成為這類訴訟的目標。針對我們的證券訴訟可能會導致鉅額費用，並將我們管理層的注意力從其他業務上轉移開來，這可能會嚴重損害我們的業務。
如果我們未來不能保持有效的財務報告內部控制系統，我們可能無法準確地報告我們的財務狀況、經營結果或現金流，這可能會對投資者對我們的信心產生不利影響，從而影響我們普通股的價值。
薩班斯-奧克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)要求我們對財務報告和披露控制和程序保持有效的內部控制。根據《薩班斯-奧克斯利法案》(Sarbanes-Oxley Act)第404節，從我們提交10-K表格的初始年度報告開始，我們將被要求提交一份由管理層提交的報告，其中包括我們對財務報告的內部控制的有效性。這項評估需要包括披露管理層在財務報告內部控制方面發現的任何重大弱點。實質性缺陷是指在以下方面的缺陷或缺陷的組合
55
對財務報告的內部控制，導致年度或中期財務報表的重大錯報不能得到及時預防或發現的可能性超過了合理的可能性。薩班斯-奧克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)第404條一般還要求我們的獨立註冊會計師事務所證明我們對財務報告的內部控制的有效性。然而，只要我們仍然是《就業法案》中定義的新興成長型公司，我們就打算利用這一豁免，允許我們不遵守獨立註冊會計師事務所的認證要求。我們遵守第404條的規定，將要求我們產生大量費用，並花費大量的管理努力。我們目前沒有內部審計小組，我們將需要聘請更多具有適當上市公司經驗和技術會計知識的會計和財務人員，並編制必要的系統和流程文件，以執行遵守第404節所需的評估。我們可能無法及時完成評估、測試和任何必要的補救措施。在評估和測試過程中，如果我們發現我們的財務報告內部控制存在一個或多個重大缺陷，我們將無法斷言我們的財務報告內部控制是有效的。我們不能向您保證，未來我們的財務報告內部控制不會出現重大缺陷或重大缺陷。任何未能對財務報告進行內部控制的行為都可能嚴重抑制我們準確報告財務狀況、運營結果或現金流的能力。如果我們不能斷定我們對財務報告的內部控制是有效的, 或者，如果我們的獨立註冊會計師事務所確定，一旦該事務所開始進行第404節審查，我們在財務報告的內部控制方面存在重大弱點或重大缺陷，我們可能會失去投資者對我們財務報告的準確性和完整性的信心，我們普通股的市場價格可能會下跌，我們可能會受到納斯達克全球精選市場(Nasdaq Global Select Market)、SEC或其他監管機構的制裁或調查。如果不能糾正我們在財務報告內部控制方面的任何重大缺陷，或未能實施或維持上市公司所需的其他有效控制系統，也可能會限制我們未來進入資本市場的機會。
我們的憲章文件和特拉華州法律中的一些條款可能具有反收購效力，可能會阻止其他公司收購我們，即使收購會讓我們的股東受益，並可能阻止我們的股東試圖更換或撤換我們目前的管理層。
我們修訂和重述的公司註冊證書以及修訂和重述的章程中的條款，以及特拉華州法律中的條款，可能會使第三方更難收購我們或增加收購我們的成本，即使這樣做會讓我們的股東受益，或者讓我們目前的管理層下臺。這些規定包括一個保密的董事會，禁止經我們股東的書面同意採取行動，以及我們的董事會有權在沒有股東批准的情況下發行優先股。這些規定可能會使股東更難更換負責任命管理層成員的董事會成員，從而挫敗或阻止股東試圖更換或撤換我們目前的管理層。因為我們是在特拉華州註冊成立的，所以我們受特拉華州公司法第2203節或DGCL的條款管轄，該條款可能會阻止、推遲或阻止某人收購我們或與我們合併，無論這是否符合我們的股東的願望或對我們有利。根據DGCL的規定，一般情況下，公司不得與持有其股本15%或以上的任何股東進行業務合併，除非持有該股本的股東已持有該股本滿3年，或除其他事項外，該交易已獲董事會批准。我們修訂和重述的公司註冊證書或修訂和重述的章程或特拉華州法律中任何具有延遲或威懾控制權變更的條款都可能限制我們的股東從他們持有的普通股中獲得溢價的機會，還可能影響一些投資者願意為我們的普通股支付的價格。
|
第二項。 |
未登記的股權證券銷售和收益的使用 |
沒有。
|
項目3. |
高級證券違約 |
沒有。
56
|
項目6. |
陳列品 |
|
陳列品 不是的。 |
|
描述 |
|
|
|
|
|
3.1 |
|
修訂和重新發布的公司註冊證書(在此引用公司當前8-K報表的附件3.1(文件編號：0001-37708，於2016年3月8日提交給證券交易委員會))。 |
|
|
|
|
|
3.2 |
|
修訂和重新修訂公司章程(在此引用公司當前報告8-K表的附件3.2(文件編號：0001-37708，已於2016年3月8日提交給證券交易委員會))。 |
|
|
|
|
|
4.1 |
|
根據本公司與若干購買者於2020年1月30日簽訂的證券購買協議而發行的預資金權證表格(引用本公司於2020年2月4日提交給美國證券交易委員會的8-K表格(文件編號001-37708)附件4.1)。 |
|
|
|
|
|
10.1 |
|
公司與達芙妮·卡里達斯簽訂的高管聘用協議，日期為2020年7月6日。 |
|
|
|
|
|
31.1 |
|
根據修訂後的1934年證券交易法頒佈的第13a-14(A)和15d-14(A)條頒發的首席執行官證書。 |
|
|
|
|
|
31.2 |
|
根據修訂後的1934年《證券交易法》頒佈的第13a-14(A)和15d-14(A)條對首席財務官的認證。 |
|
|
|
|
|
32.1* |
|
根據2002年薩班斯-奧克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)第906節通過的美國法典第18編第1350節規定的首席執行官和首席財務官證書。 |
|
|
|
|
|
101 |
|
Syndax製藥公司截至2019年9月30日的季度報告Form 10-Q中的財務報表，格式為iXBRL(內聯可擴展商業報告語言)：(I)簡明綜合資產負債表；(Ii)簡明全面損失表；(Iii)簡明現金流量表；(Iv)簡明綜合財務報表附註。 |
|
|
|
|
|
104 |
|
封面交互式數據文件(嵌入在內聯XBRL文檔中)。 |
|
* |
在此提供，且不被視為就1934年證券交易法(經修訂的證券交易法)第18節(“交易所法”)而言已“存檔”，且不應被視為通過引用併入根據1933年證券法(經修訂的證券法)或交易所法(不論是在10-Q表格日期之前或之後作出的)提交的任何文件，而不論該文件中包含的任何一般註冊語言如何。 |
57
簽名
根據1934年證券交易法第13或15(D)節的要求，註冊人已正式促使本報告由正式授權的以下簽名者代表其簽署。
日期：2020年11月5日
|
依據： |
|
/s/布里格斯·W·莫里森(Briggs W.Morrison)，醫學博士 |
|
|
|
布里格斯·W·莫里森醫學博士 |
|
|
|
首席執行官 |
|
|
|
(首席行政主任) |
|
依據： |
|
/s/達芙妮·卡里達斯 |
|
|
|
達芙妮·卡里達斯 |
|
|
|
首席財務官兼財務主管 |
|
|
|
(首席行政官和首席會計官) |
58