SGMO-20200930
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目錄

美國
證券交易委員會
華盛頓特區20549
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形式10-Q
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(馬克一)
☒根據1934年“證券交易法”第13或15(D)節提交的季度報告
關於截至的季度期間2020年9月30日
或
☐根據1934年《證券交易法》第13或15(D)條提交的過渡報告
從開始的過渡期            至            
佣金檔案編號000-30171
________________________________________________
Sangamo治療公司
(章程中規定的註冊人的確切姓名)
________________________________________________
特拉華州68-0359556
(州或其他司法管轄區)
公司或組織)		(I.R.S.僱主
識別號碼)
  
瑪麗娜大道7000號。, 布里斯班, 加利福尼亞, 94005
(主要行政辦公室地址)(郵政編碼)
(510) 970-6000
(註冊人電話號碼，包括區號)
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根據該法第12(B)節登記的證券：
每一類的名稱交易代碼每間交易所的註冊名稱
普通股，每股面值0.01美元SGMO納斯達克全球精選市場
用複選標記表示註冊人(1)是否在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類報告的較短期限內)提交了1934年證券交易法第13條或15(D)條要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內是否一直遵守此類提交要求。是**☒*☐
用複選標記表示註冊人是否在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T條例第405條(本章232.405節)要求提交的每個交互數據文件。是**☒*☐
用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司還是新興的成長型公司。見“交易法”第12b-2條中“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小報告公司”和“新興成長型公司”的定義。
大型加速濾波器
☒
加速的文件管理器
☐
非加速文件管理器
☐
規模較小的新聞報道公司
☐
新興成長型公司
☐
如果是一家新興的成長型公司，用複選標記表示註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據交易法第13(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則。-☐
用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如交易法第12b-2條所定義)。☐*☒
截至2020年10月30日，141,441,378發行人的普通股每股面值0.01美元，已發行。


目錄
索引
Sangamo治療公司
第一部分財務信息
第(1)項。
財務報表(未經審計)
4
截至2020年9月30日和2019年12月31日的壓縮合並資產負債表
4
截至2020年和2019年9月30日的三個月和九個月的簡明綜合運營報表
5
截至2020年和2019年9月30日的三個月和九個月的簡明綜合全面收益(虧損)表
6
截至2020年和2019年9月30日的三個月和九個月的股東權益簡明合併報表
7
截至2020年和2019年9月30日的9個月現金流量表簡明表
9
簡明合併財務報表附註
10
第二項。
管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析
31
第三項。
關於市場風險的定量和定性披露
38
第四項。
管制和程序
38
第二部分：其他資料
第(1)項。
法律程序
40
項目11A.
危險因素
40
第二項。
未登記的股權證券銷售和收益的使用
68
項目3.
高級證券違約
68
項目4.
礦場安全資料披露
68
第五項。
其他資料
68
項目6.
陳列品
69
簽名
69
除非另有説明或上下文另有説明，否則本季度報告中提及的“Sangamo”、“本公司”、“我們”、“我們”和“我們”指的是Sangamo治療公司及其子公司，包括Sangamo治療法國公司(前身為TxCell S.A.)，其中包括Sangamo治療公司或季度報告中提到的“Sangamo”、“本公司”、“本公司”和“本公司”，均指Sangamo治療公司和我們的子公司，包括Sangamo治療法國公司(前身為TxCell S.A.)。和Sangamo治療英國有限公司。
本季度報告中出現的任何第三方商標名、商標和服務標記均為其各自所有者的財產。
2
目錄
關於前瞻性陳述的特別説明
本報告中包含的一些陳述與我們的運營、研究、開發和商業化活動、臨牀試驗、經營結果和財務狀況有關。這些陳述涉及已知和未知的風險、不確定性和其他因素，這些風險、不確定性和其他因素可能導致我們的實際結果、表現或成就與前瞻性陳述中明示或暗示的任何未來結果、表現或成就大不相同。前瞻性陳述可能包括但不限於有關以下方面的陳述：
•我們的戰略；
•預期的候選產品開發和任何結果產品的潛在商業化；
•我們和我們的合作者或戰略合作伙伴的臨牀前研究和臨牀試驗的啟動、範圍、進度、登記、預期結果和時間；
•我們在候選產品中使用的技術的治療和商業潛力，包括我們的鋅指蛋白(ZFP)、技術平臺、鋅指核酸酶(ZFNs)和ZFP轉錄因子(ZFP-TF)；
•收購Sangamo Treateutics France S.A.S.或Sangamo France的預期收益；
•我們有能力建立和維持合作和戰略夥伴關係，並實現此類安排的預期效益；
•現有的和新的合作的預期收入及其時間；
•我們對不斷演變的新冠肺炎疫情對我們的業務和運營以及我們的合作者的業務和運營(包括臨牀試驗和製造)的影響以及我們管理此類影響的能力的估計；
•我們的研發和其他費用；
•我們有能力從現有和潛在的新供應商和製造商那裏獲得足夠的臨牀前和臨牀候選產品供應；
•Sangamo與我們的合作者和戰略合作伙伴獲得並保持對候選產品的監管批准的能力；
•我們遵守法規要求、義務和限制的能力及其對我們業務和運營的影響；
•我們在不侵犯他人知識產權的情況下保護我們的知識產權和經營我們的業務的能力，包括我們獲得開發和商業化我們的候選產品所需的基因轉移技術的權利的能力；
•我們對現金資源和支出的充足程度、資本要求和額外融資需求的估計，以及我們獲得額外融資的能力；
•我們管理業務增長的能力；
•我們預計的運營和財務業績；
•我們的運營和法律風險；
•我們的計劃、目標、期望和意圖以及任何其他非歷史事實的陳述。
在某些情況下，您可以通過以下術語來識別前瞻性陳述：“預期”、“相信”、“繼續”、“可能”、“估計”、“預期”、“打算”、“可能”、“計劃”、“尋求”、“應該”和“將會”以及旨在識別前瞻性陳述的類似表達。這些陳述反映了我們目前對未來事件的看法，是基於假設的，受風險和不確定性的影響。鑑於這些風險和不確定性，您不應過度依賴這些前瞻性陳述。在本季度報告中，我們將在“風險因素”和“管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析”的標題下更詳細地討論其中的許多風險。除非法律另有要求，否則我們沒有義務更新或修改任何前瞻性陳述，以反映新信息或未來事件或發展。提醒讀者不要過度依賴前瞻性陳述，這些前瞻性陳述僅説明截至本季度報告10-Q表格的日期。
3
目錄
第一部分財務信息
項目1.編制財務報表
Sangamo治療公司
壓縮合並資產負債表
(未經審計；以千計)
九月三十日，
2020		十二月三十一號，
2019
資產
流動資產：
現金和現金等價物$259,393 $80,428 
有價證券389,434 282,046 
應收利息822 682 
應收帳款39,487 36,909 
預付費用和其他流動資產11,158 5,408 
流動資產總額700,294 405,473 
非流動有價證券45,761 21,832 
財產和設備，淨額35,282 29,926 
無形資產55,569 53,156 
商譽40,984 39,273 
經營性租賃使用權資產71,637 77,289 
其他非流動資產12,683 9,067 
限制性現金1,500 1,500 
總資產$963,710 $637,516 
負債和股東權益
流動負債：
應付賬款和應計負債$17,897 $17,556 
應計薪酬和員工福利17,873 13,605 
遞延收入87,791 38,711 
流動負債總額123,561 69,872 
遞延收入，非流動收入267,903 81,432 
租賃負債的長期部分38,259 41,192 
遞延所得税6,868 6,570 
其他非流動負債6,238 5,711 
總負債442,829 204,777 
承諾和或有事項
股東權益：
優先股— — 
普通股1,412 1,160 
額外實收資本1,255,823 1,090,828 
累積赤字(737,377)(656,985)
累計其他綜合收益(虧損)1,553 (2,449)
道達爾Sangamo治療公司股東權益521,411 432,554 
非控股權益(530)185 
股東權益總額520,881 432,739 
總負債和股東權益$963,710 $637,516 
請參閲簡明合併財務報表附註。
4
目錄
Sangamo治療公司
簡明合併操作報表
(未經審計；以千計，每股金額除外)
三個月
九月三十日，		截至9個月
九月三十日，
2020201920202019
營業收入$57,763 $21,958 $92,392 $47,577 
業務費用：
研究與發展45,287 36,288 128,289 107,593 
一般和行政16,177 14,918 50,223 46,633 
業務費用共計61,464 51,206 178,512 154,226 
運營損失(3,701)(29,248)(86,120)(106,649)
利息和其他收入，淨額2,430 1,887 5,910 6,729 
税前虧損(1,271)(27,361)(80,210)(99,920)
所得税費用(237)— (237)— 
淨損失(1,508)(27,361)(80,447)(99,920)
非控股權益應佔淨收益(虧損)42 (54)(55)(179)
Sangamo治療公司股東應佔淨虧損$(1,550)$(27,307)$(80,392)$(99,741)
可歸因於Sangamo的每股基本和稀釋後淨虧損
*美國治療公司(Treateutics，Inc.)股東		$(0.01)$(0.24)$(0.61)$(0.90)
用於計算每股基本和攤薄淨虧損的股份
歸因於Sangamo治療公司股東		141,100 115,710 132,079 110,837 
請參閲簡明合併財務報表附註。
5
目錄
Sangamo治療公司
簡明綜合全面收益表(虧損)
(未經審計；以千計)
三個月
九月三十日，		截至9個月
九月三十日，
2020201920202019
淨損失$(1,508)$(27,361)$(80,447)$(99,920)
外幣折算調整3,839 (4,077)3,989 (4,139)
可供出售證券未實現(虧損)收益變動(633)(59)13 678 
綜合收益(虧損)1,698 (31,497)(76,445)(103,381)
可歸因於非控股權益的綜合收益(虧損)42 (54)(55)(179)
可歸因於Sangamo治療公司的全面收益(虧損)$1,656 $(31,443)$(76,390)$(103,202)
請參閲簡明合併財務報表附註。
6
目錄
Sangamo治療公司
股東權益簡明合併報表
(未經審計；單位為千，不包括股份金額)

截至2020年9月30日的三個月
普通股附加
實繳
資本		累積
赤字		累積
其他
綜合
收入		非
控管
利息		總計
股東的
權益
股份金額
2020年6月30日的餘額140,973,277 $1,410 $1,247,527 $(735,827)$(1,653)$(251)$511,206 
行使股票期權並與限制性股票單位有關的普通股發行，扣除税金
239,553 2 1,614 — — — 1,616 
以股票為基礎的薪酬— — 6,682 — — — 6,682 
收購增發的
法國桑加莫		— — — — — (321)(321)
外幣折算調整
— — — — 3,839 — 3,839 
有價證券未實現淨虧損— — — — (633)— (633)
淨(虧損)收入— — — (1,550)— 42 (1,508)
2020年9月30日的餘額141,212,830 $1,412 $1,255,823 $(737,377)$1,553 $(530)$520,881 

截至2020年9月30日的9個月
普通股附加
實繳
資本		累積
赤字		累積
其他
綜合
損失		非
控管
利息		總計
股東的
權益
股份金額
2019年12月31日的餘額115,972,708 $1,160 $1,090,828 $(656,985)$(2,449)$185 $432,739 
行使股票期權並與限制性股票單位有關的普通股發行，扣除税金
648,660 6 2,462 — —— 2,468 
項下普通股的發行
員工購股計劃		171,305 2 1,185 — — — 1,187 
年發行普通股
與生物基因的聯繫
協作協議，淨額為
發行成本		24,420,157 244 142,282 — — — 142,526 
收購額外的股份
法國桑加莫		— — — — —(660)(660)
以股票為基礎的薪酬— — 19,066 — —— 19,066 
外幣折算調整
— — — — 3,989 — 3,989 
有價證券未實現淨收益
— — — — 13 — 13 
淨損失
— — — (80,392)— (55)(80,447)
2020年9月30日的餘額141,212,830 $1,412 $1,255,823 $(737,377)$1,553 $(530)$520,881 
請參閲簡明合併財務報表附註。
7
目錄
Sangamo治療公司
股東權益簡明合併報表
(未經審計；單位為千，不包括股份金額)
截至2019年9月30日的三個月
普通股附加
實繳
資本		累積
赤字		累積
其他
綜合
損失		非
控管
利息		總計
股東的
權益
股份金額
2019年6月30日的餘額115,603,096 $1,156 $1,078,976 $(634,233)$(765)$614 $445,748 
行使股票期權並與限制性股票單位有關的普通股發行，扣除税金
166,902 2 702 — — — 704 
公開發行普通股，扣除發行成本— — (321)(321)
與收購Sangamo France相關的發行成本— — (7)— — — (7)
以股票為基礎的薪酬— — 4,701 — — — 4,701 
外幣折算調整
— — — — (4,077)— (4,077)
有價證券未實現淨虧損— — — — (59)— (59)
淨損失
— — — (27,307)— (54)(27,361)
2019年9月30日的餘額115,769,998 $1,158 $1,084,372 $(661,540)$(4,901)$239 $419,328 

截至2019年9月30日的9個月
普通股附加
實繳
資本		累積
赤字		累積
其他
綜合
損失		非
控管
利息		總計
股東的
權益
股份金額
2018年12月31日的餘額102,187,471 $1,022 $929,632 $(562,696)$(1,440)$739 $367,257 
累加效應調整ASC主題8422019年1月1日
— — — 897 — — 897 
行使股票期權並與限制性股票單位有關的普通股發行，扣除税金
800,818 8 3,355 — — — 3,363 
員工購股計劃下普通股的發行131,709 1 1,138 — — — 1,139 
公開發行普通股，扣除發行成本12,650,000 127 136,181 — — — 136,308 
收購法國Sangamo公司的額外股份— — — — — (321)(321)
與收購Sangamo France相關的發行成本— — (25)— — — (25)
以股票為基礎的薪酬— — 14,091 — — — 14,091 
外幣折算調整
— — — — (4,139)— (4,139)
有價證券未實現淨收益
— — — — 678 — 678 
淨損失
— — — (99,741)— (179)(99,920)
2019年9月30日的餘額115,769,998 $1,158 $1,084,372 $(661,540)$(4,901)$239 $419,328 
請參閲簡明合併財務報表附註。
8
目錄
Sangamo治療公司
簡明合併現金流量表
(未經審計；以千計)
截至9個月
九月三十日，
20202019
經營活動：
淨損失$(80,447)$(99,920)
對淨虧損與經營活動提供(用於)的現金淨額進行調整：
折舊攤銷3,999 2,742 
有價證券折價攤銷(1,344)(3,715)
經營租賃使用權資產攤銷及其他變動5,706 3,796 
免費股收益(31)(488)
以股票為基礎的薪酬19,066 14,091 
處置財產和設備的損失197 — 
租賃終止時的淨虧損— 218 
其他— (29)
營業資產和負債淨變動：
應收利息(140)(305)
應收帳款(2,578)(17,280)
預付費用和其他資產(9,098)(4,734)
應付賬款和應計負債1,336 (1,753)
應計薪酬和員工福利4,186 1,608 
遞延收入235,551 (20,477)
租賃負債的長期部分(2,760)(920)
其他非流動負債527 3,580 
經營活動提供(用於)的現金淨額174,170 (123,586)
投資活動：
購買有價證券(335,002)(321,390)
有價證券的到期日205,039 292,147 
購買財產和設備(10,703)(13,894)
購買法國Sangamo公司的額外股份(503)(262)
投資活動所用現金淨額(141,169)(43,399)
融資活動：
公開發行普通股所得收益，扣除發行成本— 136,308 
與生物遺傳研究公司合作協議相關的普通股發行收益，扣除發行成本142,526 — 
與股權獎勵的淨股份結算相關的已支付税款(573)(388)
行使股票期權和限制性股票單位的收益3,041 3,751 
*根據員工購股計劃發行普通股所得款項1,187 1,139 
融資活動提供的現金淨額146,181 140,810 
匯率變動對現金、現金等價物和限制性現金的影響(217)48 
現金、現金等價物和限制性現金淨增(減)額178,965 (26,127)
期初現金、現金等價物和限制性現金81,928 143,918 
現金、現金等價物和受限現金，期末$260,893 $117,791 
補充披露非現金活動：
包括在未付負債中的財產和設備$899 $4,257 
以租賃義務換取的使用權資產$— $29,647 
請參閲簡明合併財務報表附註。

9
目錄
Sangamo治療公司
簡明合併財務報表附註
2020年9月30日
(未經審計)
注1-重大會計政策的組織、列報和彙總依據
業務概述
Sangamo治療公司(“Sangamo”或“本公司”)於1995年6月在特拉華州註冊成立。Sangamo是一家臨牀階段生物技術公司，專注於將突破性科學轉化為基因組藥物，利用該公司在基因治療方面的平臺技術，有可能改變患者的生活。離體基因編輯細胞療法，體內基因組編輯和體內基因組調控。
陳述的基礎
隨附之未經審核簡明綜合財務報表乃根據美國中期財務資料之公認會計原則(“美國公認會計原則”)及美國證券交易委員會(“證券交易委員會”)之規則及規定編制。因此，它們不包括美國公認會計準則要求的完整財務報表的所有信息和腳註。管理層認為，為公平列報各列報期間的這些財務報表所需的所有調整(包括正常經常性調整)均已包括在內。截至2020年9月30日的三個月和九個月的運營業績不一定表明截至2020年12月31日的年度可能預期的業績。截至2019年12月31日的簡明綜合資產負債表數據來源於Sangamo於2020年2月28日提交給SEC的截至2019年12月31日的年度Form 10-K年度報告(“2019年年報”)中包含的經審計的綜合財務報表。
隨附的簡明綜合財務報表包括本公司及其子公司的賬目。所有公司間餘額和交易均已在簡明合併財務報表中沖銷。對於本公司擁有或面臨低於100%經濟風險的合併實體，本公司在本公司的簡明綜合經營報表上記錄非控股權益應佔淨收益(虧損)，相當於各自的非控制方在該等實體中保留的經濟權益或所有權權益的百分比。
隨附的簡明綜合財務報表及相關財務信息應與包括在2019年年報中的截至2019年12月31日止年度的經審計綜合財務報表及腳註一併閲讀。
持續經營的企業
Sangamo目前正在進行一些長期開發項目，這些項目將涉及實驗技術。這些項目可能需要數年時間和大量支出才能完成，最終可能不會成功。該公司計劃用可用的現金資源、合作基金、研究撥款以及發行股票或債務證券為運營提供資金。Sangamo認為，截至2020年9月30日，其可用現金、現金等價物和有價證券，加上來自合作、戰略夥伴關係和研究贈款的預期收入，將足以為其目前計劃的運營提供資金，至少在這些財務報表發佈之日起的未來12個月內。Sangamo可能需要額外的財政資源來完成其產品的開發和商業化，包括鋅指蛋白(ZFP)治療產品。額外資本可能無法以公司可接受的條款獲得，或者根本不能獲得。如果沒有足夠的資金，或者如果潛在資金來源的條款不利，公司的業務和推進其候選產品渠道的能力將受到損害。此外，任何額外股權證券的出售都可能導致公司股東的股權稀釋，任何債務融資都可能包括限制公司業務的契約。
重要會計政策摘要
預算的使用
根據美國公認會計原則編制這些簡明綜合財務報表要求管理層作出估計和假設，這些估計和假設會影響簡明綜合財務報表和附註中報告的金額。管理層持續評估其估計，包括關鍵會計政策或與收入確認、臨牀試驗應計費用、資產和負債的公允價值(包括收購所得)以及基於股票的薪酬相關的估計。估計是基於歷史經驗和各種其他市場具體和
10
目錄
本公司認為在該情況下合理的其他相關假設，其結果構成對資產及負債的賬面價值作出判斷的基礎，而該等資產及負債的賬面價值並不容易從其他來源顯現。實際結果可能與這些估計不同。
在截至2020年3月31日的三個月內，由於賽諾菲和桑加莫聯合指導委員會決定增加項目範圍和相關項目成本，導致與賽諾菲Genzyme(“賽諾菲”)合作協議相關的估計發生變化，本公司錄得收入調整，導致比例累積業績衡量標準下降。該公司還記錄了一項收入調整，這與與輝瑞公司(“輝瑞”)的血友病A合作協議有關的估計變化有關。這一調整是在SB-525候選產品成功轉讓給輝瑞公司後決定縮小項目範圍和相應成本的直接結果，這兩項決定都提高了比例累積績效的衡量標準。
截至2020年9月30日止九個月內，本公司錄得收入調整，因與C9ORF72與輝瑞的研究合作和許可協議。這些調整是決定縮小項目範圍和項目推進帶來的相應成本的直接結果，這導致了比例累積績效衡量標準的增加。
2020年9月與輝瑞相關的調整使營收增加了美元。5.82000萬美元，淨虧損減少美元5.82000萬美元，減少了公司每股基本淨虧損$0.04截至2020年9月30日的三個月。
輝瑞和賽諾菲相關調整使營收增加美元。8.92000萬美元，淨虧損減少美元8.990萬美元，並將公司每股基本淨虧損減少了#美元。0.06截至2020年9月30日的9個月。
收入確認
本公司按照會計準則編纂(“ASC”)主題606的規定對其收入進行會計核算。與客户簽訂合同的收入(“ASC主題606”)。該公司的合同收入來自合作協議，包括許可安排和研究活動贈款。研究和許可協議通常包括預先簽署或許可費、研究服務的成本補償、最低再許可費、里程碑付款以及未來被許可方產品銷售的版税。該公司有固定和可變對價協議。不可退還的前期費用和研發活動的資金被認為是固定的，而里程碑付款通常被確定為可變對價。Sangamo的研究資助通常是多年協議，並規定按照資助協議的條款，償還符合條件的研究和開發費用。研究資助協議項下的收入一般在發生相關的合格研究費用時確認。遞延收入主要是指已收到但未賺取的研究或許可付款部分。
在確定公司履行其協議義務時應確認的適當收入數額時，公司執行以下步驟：(I)確定合同中承諾的貨物或服務；(Ii)確定承諾的貨物或服務是否是履約義務，包括它們在合同中是否不同；(Iii)交易價格的計量，包括對可變對價的限制；(Iv)根據估計銷售價格將交易價格分配給履約義務；以及(V)當公司履行每項履約義務時(或作為履行義務)確認收入。
履約義務是合同中將獨特的商品或服務轉移給客户的承諾，並且是ASC主題606中的計算單位。該公司的履約義務包括許可權、開發服務以及與監管提交和審批過程相關的服務。根據合作協議賺取的研究服務收入通常在提供相關服務時確認為收入。不可退還預付費用的收入可通過使用輸入法(即累計實際成本相對於總估計成本)衡量履行相關履約義務的進展情況，或在預計履約義務將在一段時間內均勻履行(或當實體有隨時可用的義務)時按直線法確認，但不得退還的預付費用的確認方式為：使用投入方法衡量履行相關履約義務的進展情況(即累計實際成本相對於總估計成本)。在決定一項安排所需的努力程度及本公司預期在該安排下完成其履約責任的期間(可能包括將產生的內部人員總成本及外部成本)，以及在某些情況下，估計的可隨時待命的責任期間，需要作出重大的管理層判斷。這些估計的變化可能會對確認的收入產生實質性影響。如果公司不能合理地估計其履行義務何時完成或變得無關緊要，則收入確認將推遲，直到公司能夠合理地做出此類估計。公司在交易價格中計入了不受限制的估計可變對價金額。交易價格中包含的金額受限於確認的累計收入很可能不會發生重大逆轉的金額。在隨後的每個報告期結束時, 本公司重新評估交易價格中包含的估計可變對價和任何相關限制，並在必要時調整其對整體交易價格的估計。然後使用累積追趕法在剩餘的估計業績期間確認收入。估計的業績週期和項目成本，如人員和
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目錄
每季度審查一次製造成本，並根據需要進行調整，以反映公司關於交付時間的當前假設。
作為對這些安排的會計處理的一部分，公司必須建立一些假設，這些假設需要判斷，以確定合同中確定的每項履約義務的獨立銷售價格。該公司使用關鍵假設來確定獨立銷售價格，其中可能包括預測收入、開發時間表、人員成本報銷率、貼現率以及技術和管理成功的可能性。這些安排下的相關成本和支出歷來接近確認的收入。
主要合作協議和研究活動贈款的收入佔總收入的百分比如下：
截至9月30日的三個月，截至9月30日的9個月，
2020201920202019
輝瑞68 %16 %51 %11 %
生物遺傳16 %— 19 %— 
風箏製藥公司13 %40 %24 %55 %
賽諾菲3 %40 %4 %29 %

來自合作的應收賬款通常是無擔保的，集中在生物製藥行業。因此，該公司可能面臨通常與生物製藥公司相關或特定於其合作協議的信用風險。截至2020年9月30日，本公司未發生任何與該等應收款項相關的虧損。
如果公司被視為安排的主要參與者，則根據合同從第三方收到的資金或從贈款安排收到的資金通常被記錄為收入，因為合同或贈款下的活動是公司發展計劃的一部分。合同資金不予退還，並在產生相關合格的研究和開發成本並有合理保證將收到資金時予以確認。預收資金記為遞延收入。
業務合併
該公司採用收購會計方法對收購進行會計核算，這要求收購的資產，包括正在進行的研究和開發(“IPR&D”)項目、承擔的負債以及收購目標中的任何非控股權益，都應在公司的綜合資產負債表中按收購日期的公允價值記錄。收購價格超過收購淨資產公允價值的任何部分都計入商譽。公允價值的確定要求公司作出重大估計和假設。因此，本公司可能在計量期內(自收購之日起至多一年)對收購的資產和承擔的負債的公允價值進行調整，並與商譽進行相應的抵銷。與企業合併相關的交易成本在發生時計入。
商譽與無形資產
商譽是指在企業合併中轉讓的對價超過收購的資產和承擔的負債的公允價值的部分。使用年限不確定的無形資產與購買的知識產權研發項目相關，並按其於收購日各自的公允價值計量。使用年限不確定的商譽和無形資產不攤銷。與知識產權研發項目相關的無形資產被認為是無限期的-在相關的研究和開發工作完成或放棄之前一直存在。如果開發完成(通常發生在獲得監管部門批准將產品投放市場的情況下)，相關資產將被視為有限壽命資產，然後將根據其在該時間點上各自的估計使用壽命進行攤銷。本公司每年測試商譽及無限期無形資產的減值，如果本公司察覺到任何事件或環境變化顯示該等資產的公允價值低於其各自的賬面價值，本公司會在年度測試之間測試該等資產的減值情況。截至2020年9月30日，未確認商譽減值或無限期居住的無形資產。
長期資產的估值
只要內部或外部的事實或情況可能暗示資產的賬面價值可能無法收回，包括財產和設備以及有限壽命的無形資產在內的長期資產就會被審查減值。這些資產的可回收性是通過將每項資產的賬面價值與資產使用及其最終處置預期產生的未來未貼現現金流進行比較來衡量的。如資產被視為減值，則任何減值金額均以減值資產的賬面價值與公允價值之間的差額計量。截至2020年9月30日，未發現任何長壽資產減值。
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目錄
公允價值計量
由現金及現金等價物、應收賬款、應付賬款及應計負債組成的金融工具由於到期日較短，其賬面值接近公允價值。有價證券按其估計公允價值列報。自由股份資產/負債採用二項式網格定價模型計量，並在每個報告期進行審查，並根據需要進行調整，以近似公允價值。
現金、現金等價物和限制性現金
Sangamo認為在購買日購買的所有原始到期日為三個月或更短的高流動性投資都是現金等價物。現金和現金等價物包括現金、活期貨幣市場賬户中的存款和商業票據。限制性現金包括一份金額為$的信用證。1.52000萬美元，相當於加州布里斯班公司總部的租賃保證金。
簡明綜合資產負債表中報告的現金、現金等價物和限制性現金與隨附的簡明綜合現金流量表中報告的金額的對賬情況如下(以千計)：
九月三十日，
2020		十二月三十一號，
2019		九月三十日，
2019		十二月三十一號，
2018
*現金和現金等價物$259,393 $80,428 $114,291 $140,418 
*流動受限現金— — 2,000 — 
*非流動限制性現金1,500 1,500 1,500 3,500 
隨附的簡明現金流量表中報告的現金、現金等價物和限制性現金$260,893 $81,928 $117,791 $143,918 
有價證券
Sangamo將其有價證券分類為可供出售，並根據幾乎相同資產的報價市場價格或可觀察到的市場投入，以估計公允價值記錄其投資，未實現持有損益計入股東權益內的累計其他全面收益(虧損)(“AOCI”)。
本公司的投資須接受定期減值審查。當其投資的公允價值低於成本基礎被判斷為非臨時性時，本公司確認減值費用(如果是重大的)。如果證券的估計公允價值低於其賬面價值，本公司將評估其是否更有可能在預期市值回升之前出售該證券，以及表明投資成本可在合理時間內收回的證據是否超過相反的證據。該公司還評估是否打算出售這項投資。如果減值被認為是非臨時性的，證券將減記至其估計公允價值。此外，本公司亦會考慮任何證券是否存在信貸損失。如果預期收取的現金流現值低於證券的攤銷成本基礎，則存在信用損失。估計公允價值和信貸損失的非暫時性下降包括在隨附的簡明綜合經營報表內的其他收入(費用)中。本公司在決定是否確認減值費用時會考慮各種因素，包括估計公允價值已低於本公司成本基準的時間長短及程度、被投資人的財務狀況及近期前景，以及本公司持有該投資的意向及能力足以讓任何預期市值回升。可供出售證券的已實現損益計入利息和其他收入淨額，採用特定的識別方法確定。
風險集中
現金、現金等價物和有價證券由金融工具組成，這些金融工具可能使公司承受集中的信用風險，其程度與簡明綜合資產負債表中記錄的公允價值相當。該公司將不需要的現金主要投資於風險最小的高流動性工具。公司制定了有關證券質量、多樣化和到期日的政策，使公司能夠管理其信用風險。若持有本公司現金、現金等價物及投資的金融機構及投資發行人違約，本公司將面臨信貸風險，其程度記錄在簡明綜合資產負債表內。
公司在運營中使用的某些材料和關鍵部件是通過單一供應商獲得的。由於關鍵部件和材料的供應商必須在提交給美國食品和藥物管理局(U.S.Food and Drug Administration)的IND申請中列出，如果需要獲得新供應商的資格，可能會出現重大延誤。如果交付材料
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如果本公司供應商的任何產品因任何原因中斷，本公司可能無法供應其任何候選產品進行臨牀試驗。
租約
本公司通過評估安排是否包含已確認的資產以及是否有權控制已確認的資產來確定安排在開始時是否為或包含租賃。使用權(“ROU”)資產代表公司在租賃期內使用標的資產的權利，租賃負債代表公司支付租賃產生的租賃款項的義務。租賃負債於租賃開始日根據租賃期內未來租賃付款的現值確認。淨收益資產基於對租賃負債的計量，還包括在租賃開始之前或租賃開始時支付的任何租賃付款，並不包括租賃獎勵和最初產生的直接成本(視情況而定)。
由於本公司租約的隱含利率一般未知，本公司根據租約開始日可得的資料，採用遞增借款利率釐定剩餘租賃付款的現值。遞增借款利率是對本公司在類似經濟環境下租賃開始時將產生的利率的估計，該利率相當於在類似經濟環境下的租賃期內按抵押基準借款的租賃付款金額。該公司在計算其遞增借款利率時，會考慮其信用風險、租賃期限和總租賃付款，並根據抵押品的影響進行必要的調整。租賃條款可能包括在合理確定公司將行使任何此類選擇權時延長或終止租約的選擇權。本公司經營租賃的租金費用在租賃期內按直線原則確認。
本公司已選擇不將其房地產及複印機租賃的租賃及非租賃組成部分分開，因此，任何租賃及非租賃組成部分均作為單一租賃組成部分入賬。本公司亦已選擇不將確認要求應用於期限為12個月或以下的任何租約，亦不包括購買本公司合理肯定會行使的標的資產的選擇權。
外幣折算
公司境外子公司的本位幣主要是歐元。以外幣計價的資產和負債使用資產負債表日的匯率換算成美元。外幣換算調整被記錄為股東權益中AOCI的一個組成部分。該公司外國子公司的收入和支出使用交易發生期間有效的月平均匯率換算。外幣交易損益在公司的簡明綜合經營報表中記入利息和其他收入淨額。
最近通過的會計公告
協作安排
2018年11月，美國財務會計準則委員會(FASB)發佈了2018-18年會計準則更新(ASU)，協作安排(ASC主題808)：澄清主題808和主題606之間的交互(“ASU 2018-18”)，其中澄清當交易對手是客户時，協作安排的參與者之間的某些交易應在ASC主題606下計算。此外，ASU 2018-18禁止實體在合作安排中將對價作為與客户的合同收入提交，如果交易對手不是該交易的客户。ASU 2018-18對2019年12月15日之後開始的所有中期和年度報告期有效。2020年1月1日，公司採用ASU 2018-18。採用ASU 2018-18年度並未對公司的簡明綜合財務報表產生實質性影響。
商譽減值測試
2017年1月，FASB發佈了ASU No.2017-04，無形資產-商譽和其他(話題350)：簡化商譽減值測試(“亞利桑那州立大學2017-04”)。新的指導方針取消了商譽減值測試中的步驟2，從而簡化了隨後的商譽計量。ASU 2017-04要求商譽減值以報告單位的賬面價值超過其公允價值的金額計量，但不得超過其商譽的賬面金額。ASU 2017-04需要預期的申請，並在2019年12月至15日之後的年度期間有效。ASU 2017-04年度將要求本公司修改從2020年開始確定任何商譽減值的方法。2020年1月1日，公司採用ASU 2017-04。採用ASU 2017-04並未對本公司的簡明綜合財務報表產生實質性影響。
信用損失
2016年6月，FASB發佈了ASU No.2016-13，金融工具-信貸損失(主題326)(“亞利桑那州立大學2016-13年度”)。ASU 2016-13實施減值模型，稱為當前預期信用損失模型，該模型基於預期損失，而不是已發生的損失。在新的指導方針下，實體將承認其對預期信貸的估計為津貼。
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損失。ASU 2016-13年度適用於2019年12月15日之後開始的所有中期和年度報告期，必須採用修改後的追溯方法，但某些例外情況除外。允許提前收養。2020年1月1日，公司採用修改後的回溯法，採用ASU 2016-13。採用ASU 2016-13年度並未對公司的簡明綜合財務報表產生實質性影響。
所得税
2019年12月，FASB發佈了ASU第2019-12號，所得税--簡化所得税的會計核算(“ASU 2019-12”)。該指南刪除了中的一般原則的例外情況所得税 (話題740)為了在財務報表組成部分之間分配税費，外國投資所有權變更引起的會計基礎差異，以及對年初至今虧損超過預期虧損的中期所得税會計處理。該指南在2020年12月15日之後開始的年度報告期和允許提前採用的會計年度內的過渡期生效。2020年1月1日，公司提前採用ASU 2019-12。採用ASU 2019-12年度並未對本公司的簡明綜合財務報表產生實質性影響。
注2-公允價值計量
該公司按公允價值經常性計量某些金融資產和負債，包括現金等價物、可供出售的有價證券和免費股票資產。公允價值是在公允價值計量和披露的權威指導下根據三級層次結構確定的，公允價值計量中使用的投入優先順序如下：
一級：活躍市場的未調整報價，在計量日期可獲得相同的、不受限制的資產或負債；
第2級：在資產或負債的整個期限內，不活躍的市場報價或直接或間接可觀察到的投入；以及
第三級：價格或估值技術，要求投入既對公允價值計量有重要意義，又不可觀察到的(即，很少或沒有市場活動的支持)。
該公司的現金等價物、有價證券和自由股票資產的公允價值計量在公允價值體系內的以下水平確定(以千計)：
2020年9月30日
公允價值計量
總計1級2級第3級
資產：
現金等價物：
貨幣市場基金$172,508 $172,508 $— $— 
商業票據證券5,999 — 5,999 — 
總計178,507 172,508 5,999 — 
有價證券：
商業票據證券238,398 — 238,398 — 
公司債務證券122,484 — 122,484 — 
資產支持證券13,066 — 13,066 — 
美國政府支持的實體債務證券61,247 — 61,247 — 
總計435,195 — 435,195 — 
現金等價物和有價證券總額$613,702 $172,508 $441,194 $— 
免費股票資產$129 $— $— $129 

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目錄
2019年12月31日
公允價值計量
總計1級2級第3級
資產：
現金等價物：
貨幣市場基金$30,496 $30,496 $— $— 
*商業票據證券2,999 — 2,999 — 
總計33,495 30,496 2,999 — 
有價證券：
商業票據證券155,368 — 155,368 — 
公司債務證券95,017 — 95,017 — 
美國政府支持的實體債務證券53,493 — 53,493 — 
總計303,878 — 303,878 — 
現金等價物和有價證券總額$337,373 $30,496 $306,877 $— 
免費股票資產$236 $— $— $236 
現金等價物和有價證券
本公司一般將其有價證券和一些現金等價物歸類為二級。當使用在不太活躍的市場交易的相同證券的可觀察市場價格時，工具被歸類為二級。當無法獲得相同證券的可觀察市場價格時，此類工具使用基準曲線、同類證券的基準、行業分組、矩陣定價和估值模型進行定價。這些估值模型是定價提供商或經紀人專有的，包含了一些輸入，包括按大致優先順序列出的：基準收益率、報告的交易、經紀人/交易商報價、發行人價差、雙邊市場、基準證券、出價、報價和包括市場研究出版物在內的參考數據。對於某些安全類型，可能會使用其他輸入，或者某些標準輸入可能不適用。評估員可以根據市場情況在任何特定日期對任何證券的輸入進行不同的優先排序，並且並非列出的所有輸入都可用於任何特定日期的每個安全評估的評估過程。
自由股份資產
根據2018年7月20日的股份購買協議(Sangamo France SPA)收購Sangamo France(見附註10-收購Sangamo Treeutics France S.A.S.)，本公司與約477,000Sangamo France的“免費股份”，據此，本公司有權向持有人購買該等股份(認購期權)，而該等持有人有權不時向本公司出售該等股份至2021年年中(認沽期權)。該公司最初記錄的負債為#美元。0.2在收購日為1.2億美元。看跌期權被歸類在公允價值層次的第三級，因為本公司利用涉及某些市場條件的二項式網格定價模型(“蒙特卡洛模擬模型”)來估計期權的公允價值。此模擬模型中使用的假設每季度審查一次，並根據需要進行調整。自由股份公允價值的後續變動記錄在簡明綜合經營報表中的一般和行政費用中。該公司購買了大約111,0002019年和228,000截至2020年9月30日的9個月內的股票，477,000免費股票總數，現金支付約為$0.3300萬美元和300萬美元0.5在行使看跌期權時，分別為1000萬美元。截至2020年9月30日，大約138,000免費股票仍然流通股，有待本公司購買。
自由股資產的公允價值約為$。0.22019年12月31日為3.8億美元。該公司確認了自由股份公允價值的非實質性增長，但抵消了大約#美元。0.1在截至2020年9月30日的9個月內購買的股票為80萬美元，導致資產餘額約為$0.1截至2020年9月30日，為3.8億美元。
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目錄
自由股估值假設九月三十日，
2020		2019年12月31日
Sangamo股價(美元)$10.31 $8.68
法國Sangamo公司股價(歐元)€2.55 €2.14
歐元/美元匯率0.84 0.91
估計相關性Sangamo和Sangamo法國股票價格100.0%100.0%
Sangamo股價(美元)波動率預估65.7%72.5%
Sangamo France股價(歐元)波動率預估65.7%72.5%
歐元/美元匯率波動率預估6.4%6.6%
預計行使日期前的無風險利率和債務成本千差萬別千差萬別

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目錄
注3-現金等價物和有價證券
現金等價物和有價證券
下表彙總了該公司的現金等價物和有價證券(單位：千)：
攤銷
成本		毛
未實現
收益		毛
未實現
(虧損)		估計數
公允價值
2020年9月30日
資產
現金等價物：
貨幣市場基金$172,508 $— $— $172,508 
商業票據證券5,998 1 — 5,999 
總計178,506 1 — 178,507 
有價證券：
商業票據證券238,248 169 (19)238,398 
公司債務證券122,364 156 (36)122,484 
資產支持證券13,067 3 (4)13,066 
美國政府支持的實體債務證券61,171 76 — 61,247 
總計434,850 404 (59)435,195 
現金等價物和有價證券總額$613,356 $405 $(59)$613,702 
2019年12月31日
資產
現金等價物：
貨幣市場基金$30,496 $— $— $30,496 
商業票據證券2,998 1 — 2,999 
總計33,494 1 — 33,495 
有價證券：
商業票據證券155,230 145 (7)155,368 
公司債務證券94,905 115 (3)95,017 
美國政府支持的實體債務證券53,411 91 (9)53,493 
總計303,546 351 (19)303,878 
現金等價物和有價證券總額$337,040 $352 $(19)$337,373 
合同到期日可供出售的投資公允價值如下(以千計)：
九月三十日，
2020		十二月三十一號，
2019
在一年或更短的時間內到期$389,434 $282,046 
一年至五年後到期45,761 21,832 
總計$435,195 $303,878 

公司有不是的截至2020年9月30日或2019年9月30日的三個月和九個月，其可供出售證券的已實現虧損。該公司定期審查非臨時性減值損失的可供出售投資。不是的在2020年9月30日或2019年12月31日，投資受到了非暫時性的損害。本公司考慮的因素包括價值下跌的持續時間、嚴重程度及原因、潛在的回收期、證券發行人的信譽及其出售意向等。至於可供出售證券，委員會亦會考慮(I)本公司更有可能須在收回其攤銷成本基準前出售債務證券，及(Ii)因信貸損失而無法收回攤銷成本基準。並無重大事實或情況顯示本公司所持證券發行人的信譽有任何重大惡化。根據公司對這些證券的審查，包括對未實現虧損的持續時間和嚴重程度以及公司持有投資直至到期的能力和意圖的評估，截至2020年9月30日，這些證券沒有出現暫時性減值以外的其他減值。
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目錄
注4-每股基本和攤薄淨虧損
可歸因於Sangamo治療公司股東的每股基本淨虧損是通過將Sangamo治療公司股東應佔淨虧損除以該期間已發行普通股的加權平均股數來計算的。每股Sangamo治療公司股東應佔稀釋淨虧損的計算方法是將Sangamo治療公司股東應佔淨虧損除以該期間已發行的普通股和潛在稀釋證券的加權平均數。
在計算Sangamo治療公司股東應佔的稀釋每股淨虧損時，受股票期權和限制性股票單位(“RSU”)約束的已發行股票總數以及為發行保留的員工股票購買計劃(“ESPP”)都是反稀釋的，不在考慮之列。截至2020年和2019年9月30日，已發行的股票期權和RSU以及為發行保留的ESPP股票總計14,768,646和10,370,481分別為。
注5-大客户、合作伙伴關係和戰略聯盟
諾華生物醫學研究所
2020年7月27日，該公司與諾華生物醫學研究所公司(“諾華公司”)簽訂了一項合作和許可協議，研究、開發基因調節療法並將其商業化，以治療三種神經發育障礙。根據這項自簽署之日起生效的協議，該公司根據諾華公司的相關專利和技術，授予諾華公司獨家專利使用費和全球許可，以開發、製造和商業化其某些ZFP轉錄因子(“ZFP-TF”)，這些轉錄因子針對與某些神經發育障礙(包括自閉症譜系障礙和智力殘疾)相關的三個未披露的基因。該公司將在合作期間為每個基因靶標進行早期研究活動，並生產此類研究所需的ZPF-TF，其費用將由諾華公司提供資金。諾華公司負責其他研究活動、研究性新藥使能研究、臨牀開發、監管批准、臨牀前、臨牀和批准產品的製造以及全球商業化。除協議中規定的某些例外情況外，該公司不得開發、製造或商業化任何針對合作主題的三種基因中的任何一種的治療產品。諾華公司還可以選擇許可該公司的某些專有腺相關病毒(“AAV”)，其唯一目的是開發、製造和商業化合作產生的特許產品。
根據協議，諾華公司向該公司支付了#美元。75.02020年8月預付許可證費3.8億美元。除了這筆費用和早期研究活動的費用補償外，該公司還有資格從諾華公司獲得最高達#美元的收入。420.01000萬美元的發展里程碑，最高可達300萬美元300.0700萬美元的商業里程碑。該公司還有資格從諾華公司從合作產生的許可產品的潛在商業淨銷售額中賺取從諾華公司分級的高個位數到十幾歲以下的兩位數版税。由於專利到期、失去市場獨佔性以及根據第三方知識產權的某些許可支付的費用，這些版税支付將會減少。該協議將按產品和國家/地區繼續執行，直到適用的版税期限到期。諾華公司有權在規定的通知期後，以任何理由全部或逐個目標終止協議。雙方還有權因另一方破產或重大違約行為而終止本協議。
根據本協議收到的所有付款，在賺取時均不退還和不可貸記。成交價為$95.11000萬美元包括預付許可費$75.02000萬美元，估計研究費用為$20.1在估計的研究期內將提供2000萬美元。在協議開始時，所有臨牀或監管里程碑金額都被認為是完全受限的。作為對限制的評估的一部分，該公司考慮了許多因素，包括目前里程碑的實現是不確定的，並取決於與可變對價相關的不確定性得到解決後的未來時期。在每個報告期內，當不確定事件得到解決或發生其他情況變化時，公司將重新評估交易價格，包括交易價格中包括的估計可變對價和所有受限制的金額。
該公司根據ASC主題606對與諾華公司的協議進行了評估，得出諾華公司是客户的結論。該公司在本協議中確定了一項單一的履行義務，作為技術和持續研究服務的許可證。該公司的結論是，許可證不是離散的，因為除了根據協議將進行的研究服務外，它對諾華公司沒有獨立的價值。因此，公司根據預計研究期內正在進行的研究服務的按比例表現確認預付款的收入。履行履約義務和項目成本的進展估計每季度審查一次，並根據需要進行調整，以反映公司目前關於履行履約義務時間的假設。截至2020年9月30日，公司已遞延收入$75.0700萬美元與這項協議相關。
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不是的根據協議，截至2020年9月30日，收入已確認。
該公司支付了$1.5在截至2020年9月30日的季度內，財務諮詢費為400萬美元，相當於2$的%75.0與諾華公司的合作和許可協議相關的預付許可費收到了3.8億美元。公司確認了$1.5100萬美元作為合同資產，因為這樣的金額代表了獲得協議的成本。該餘額將在與根據ASC主題340向諾華轉移服務相一致的系統基礎上攤銷幷包括在一般和行政成本中，其他資產和遞延成本.
Biogen MA，Inc.
2020年2月，公司與Biogen MA，Inc.(“BIMA”)和Biogen International GmbH(連同BIMA，“Biogen”)簽訂了一項合作和許可協議，研究、開發用於治療神經系統疾病的基因調節療法並將其商業化。兩家公司計劃利用該公司通過AAV提供的專有ZFP技術來調節涉及神經疾病的關鍵基因的表達。在執行合作協議的同時，本公司與BIMA訂立購股協議，據此BIMA同意購買24,420,157公司普通股(“生物遺傳股份”)，每股價格為$9.2137，購買總價約為$225.02000萬。
合作協議在根據經修訂的1976年哈特-斯科特-羅迪諾反壟斷改進法案終止等待期並滿足其他慣例成交條件(包括支付#美元)後於2020年4月生效。225.02000萬美元用於購買Biogen股份。
根據合作協議，生物遺傳公司向該公司預付了#美元的許可費。125.02020年5月為3.8億美元。該公司還有資格獲得研究、開發、監管和商業里程碑付款，總額可能高達約$2.3710億美元，如果Biogen選擇了協議允許的所有目標，並且實現了協議中規定的所有指定里程碑，其中包括最高可達$925.02000萬美元的審批前里程碑付款，最高可達$1.45200億美元用於首次商業銷售和其他基於銷售的里程碑付款。 此外，該公司還有資格從協作產生的許可產品的潛在商業淨銷售額獲得個位數到十幾歲以下的分級高額版税。由於專利到期、生物相似產品進入市場以及根據特定的第三方知識產權許可證支付，這些特許權使用費可能會減少。
根據合作協議，該公司根據其相關專利和專有技術，向Biogen授予獨家、特許權使用費和全球許可，以開發、製造和商業化某些基於ZFP和/或AAV的產品，目標客户為12由Biogen選擇的神經疾病基因靶點。Biogen已經選擇了三其中：ST-501用於包括阿爾茨海默病在內的各種疾病，ST-502用於包括帕金森氏病在內的同型核病，以及第三個未披露的神經肌肉疾病靶點。Biogen擁有獨家權利提名最多九目標選擇期內的其他目標為五年。對於生物遺傳公司選擇的每個基因目標，該公司都會進行早期研究活動，費用由兩家公司分擔，目的是開發專有的中樞神經系統輸送載體和以治療相關基因為目標的ZFP-TF(或潛在的其他ZFP產品)的組合。生物遺傳公司承擔了IND使能研究、臨牀開發、相關管理互動和全球商業化的責任和費用。該公司負責首次臨牀試驗的製造活動。三該公司將繼續開發合作產品，並計劃在適當情況下利用其目前正在開發的內部製造能力。生物遺傳研究公司負責第一次臨牀試驗以外的生產活動。三產品。公司針對任何目標的研究活動將在不超過一段時間內進行七年了自協議生效之日起(即至2027年4月)。除合作協議中規定的某些例外情況外，該公司被禁止開發、製造或商業化任何針對生物遺傳公司選擇的目標的治療產品。
協作協議將按產品和國家/地區繼續執行，直到所有適用的版税條款到期。Biogen有權在指定的通知期後，以任何理由全部或逐個目標終止合作協議，並有權更換最多十目標。任何一方都有權因另一方的破產或重大的、未治癒的違約行為而終止本協議。此外，如果Biogen對本公司授權給Biogen的任何專利提出異議，公司可以終止合作協議。
根據股票購買協議的條款，生物遺傳公司已同意，在未經本公司事先書面同意的情況下，在符合特定條件和例外的情況下，不會直接或間接收購本公司已發行普通股的股份、尋求或提議雙方之間的投標或交換要約或合併、就任何事項徵求委託書或同意、或採取與潛在收購本公司額外股權有關的其他具體行動。此類停頓限制將於下列日期中較早的時間到期三年期合作協議生效週年紀念日和Biogen實益擁有少於5公司普通股的%。
股票購買協議還規定，在合作協議生效一週年之前，Biogen將持有而不出售任何Biogen股票，從一週年至兩週年，Biogen將至少持有且不出售任何Biogen股票50%的Biogen股份，此外還受某些數量限制。這個
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股票購買協議進一步規定，在受到某些限制的情況下，在根據1933年“證券交易法”(經修訂)頒佈的第144條規則可以在90天內出售所有剩餘的Biogen股票之前，Biogen可以要求本公司在提交給證券交易委員會的登記聲明中登記任何Biogen股票以供轉售。
此外，Biogen已同意，不包括特定的特殊事項，它將根據本公司的建議投票表決Biogen股票，並已就上述事項授予本公司不可撤銷的委託書。該等表決條文將於(I)較早的日期屆滿兩年制合作協議生效週年紀念日，(Ii)Biogen實益擁有少於5(三)合作協議終止的日期；但在任何情況下，該截止日期不得早於合作協議生效的一年。
該公司根據ASC主題606對與生物遺傳公司的合作協議進行了評估，得出生物遺傳公司是客户的結論。截至2020年9月30日，交易價格包括預付許可費$125.01000萬美元，以及購買股票所產生的超額對價$79.62000萬美元，這代表着這兩個數字之間的差額225.0為購買Biogen股份而收到的2000萬美元和145.4已發行股權的估計公允價值為2000萬美元。發行給生物遺傳公司的股權使用期權定價模型進行估值，以反映某些持有期限制。目標選擇費用和臨牀或監管里程碑都沒有包括在交易價格中，因為所有這些金額都受到完全限制。作為對限制的評估的一部分，本公司考慮了許多因素，包括目前提名額外目標和實現里程碑是不確定的，並取決於與可變對價相關的不確定性得到解決的未來時期。當不確定事件得到解決或情況發生其他變化時，公司將重新評估交易價格。
該公司在生物遺傳研究公司的合作協議中確定了單一的履行義務，這是一種隨時可用的義務，包括一系列不同的研究服務日，在此期間，生物遺傳研究公司獲得了公司的許可證和研究資源。預付許可費的收入與獲得許可以及公司有義務隨時準備進行與生物遺傳公司選擇的目標相對應的研究服務有關。由於有義務在合同期限內提出要求時提供研究服務，預付許可費和股票購買帶來的額外對價將在直線基礎上隨着時間的推移確認，這與預計到2027年4月(該義務的估計期限)用於提供研究服務的資源是一致的。預計的業績期間每季度審查一次，並根據需要進行調整，以反映公司目前對交付時間的假設。生物遺傳公司報銷Sangamo公司進行的早期研究活動的分攤費用的收入被確認為提供研究服務。截至2020年9月30日，公司已遞延收入$190.5700萬美元與這項協議相關。
根據協議確認的截至2020年9月30日和2019年9月30日的三個月和九個月的收入如下(以千為單位)：
三個月
九月三十日，		截至9個月
九月三十日，
2020201920202019
與Biogen協議相關的收入：
認可執照和備用費$7,306 $— $14,050 $— 
研究服務2,315 — 3,749 — 
總計$9,621 $— $17,799 $— 
該公司支付了$7.0在截至2020年9月30日的9個月內，財務顧問費為400萬美元，相當於2$的%225.0從出售股份中獲得400萬美元的收入，並2$的%125.0預付費用收到了2000萬美元。產生的費用既與與生物遺傳公司的合作協議有關，也與出售股票的股票購買協議有關。本公司相信，按相對公允價值在兩份協議之間分配費用是合理的。公司確認了$4.12000萬，代表着2$的預付許可費的%125.01000萬美元，並且2購買股票所得額外對價的%$79.6300萬美元，作為合同資產。該餘額將根據ASC主題340在與向Biogen轉移服務一致的系統基礎上攤銷幷包括在一般和管理成本中，其他資產和遞延成本。該公司攤銷了$0.1300萬美元和300萬美元0.3截至2020年9月30日的三個月和九個月分別為2.5億美元。公司確認了$2.92000萬，這代表着2$的%145.4已發行股權的估計公允價值為700萬歐元，作為股票發行成本，並將這筆金額計入股權，作為收益的減少。
風箏製藥公司
2018年2月，本公司與Kite Pharma，Inc.(簡稱Kite)簽訂了一項全球合作和許可協議，該協議於2018年4月生效，並於2019年9月進行了修訂和重述，用於癌症潛在工程細胞療法的研究、開發和商業化。在這次合作中，Sangamo與
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這兩家公司正在設計鋅指核酸酶(“ZFNs”)和病毒載體，在T細胞和自然殺傷細胞(“NK細胞”)中幹擾和插入某些基因，包括插入編碼嵌合抗原受體(“CARS”)、T細胞受體(“TCR”)和NK細胞受體(“NKRs”)的基因，以達到雙方商定的目標。Kite負責所有臨牀開發、製造和任何最終產品的商業化。
在符合本協議條款的情況下，本公司根據本公司的相關專利和專有技術授予Kite獨家的、有版税的、全球範圍內可再許可的許可證，用於開發、製造和商業化特定的細胞治療產品，用於治療癌症，這些產品可能是研究項目產生的、經過改造的特定細胞治療產品。離體使用選定的ZFNs和根據該研究計劃開發的病毒載體來表達針對候選靶點的CAR、TCR或NKR。
在研究計劃期內，除根據本協議規定外，除某些例外情況外，本公司不得出於治療癌症的目的研究、開發、製造和商業化任何由於下列原因而導致的細胞治療產品離體基因組編輯，表達針對在人類癌細胞上或其中表達的靶點的CAR、TCR或NKR。研究計劃期限結束後，除根據本協議規定外，除某些例外情況外，本公司將被禁止為治療癌症的目的開發、製造和商業化任何由於以下原因而產生的細胞治療產品離體基因組編輯，表達針對候選目標的CAR、TCR或NKR。
在生效日期之後，公司收到了$150.0Kite預付款100萬美元。Kite報銷公司開展聯合研究項目的直接費用。Sangamo還有資格獲得基於或有開發和銷售的里程碑付款，總額可能高達$3.01如果實現了本協議規定的所有具體里程碑，將達到20億美元。在這筆錢中，大約有$1.2615億美元涉及特定研究、臨牀開發、監管和第一個商業銷售里程碑的實現，以及大約30億美元1.75100億涉及如果授權產品的全球年淨銷售額達到指定水平，則實現指定的基於銷售的里程碑。每個基於開發和銷售的里程碑付款(I)對於每個許可產品僅支付一次，而不考慮該許可產品實現關聯里程碑事件的次數，以及(Ii)無論可能實現此類里程碑事件的許可產品的數量如何，僅在實現關聯里程碑事件的前十次支付。此外，該公司有權根據未來授權產品的全球年度淨銷售額，獲得按個位數百分比遞增的分級版税支付。由於專利到期、生物相似產品進入市場以及根據特定的第三方知識產權許可證支付，這些特許權使用費可能會減少。
協議中最初的研究條款是六年了。Kite有權將協議的研究期限延長最多二附加一年期期間另行收取預付費用$10.0每年1000萬美元。本協議項下的所有或有付款，在賺取後，將不退還和不可貸記。關於2019年9月協議的修訂和重述，公司與Kite簽訂了一項新的研究計劃，估計可報銷的服務費用約為#美元3.4600萬美元，包括在估計的有償服務費用總額中。該公司根據本協議得出的交易總價為$189.32000萬美元，包括預付許可費$150.0百萬美元和$39.3在估計的業績期間，為確定的研究項目估計可報銷的服務費用為2000萬美元。此外，該公司得出的結論是，推定行使研究期限延長期權的估計費用和所有里程碑式的金額都受到完全限制。作為評估限制的一部分，該公司考慮了許多因素，包括目前里程碑的實現是不確定的，並取決於目前不確定的未來事件。在每個報告期內，當不確定事件得到解決或發生其他情況變化時，公司將重新評估交易價格，包括交易價格中包含的估計可變對價和所有限制金額。所有基於開發和銷售的里程碑付款都沒有包括在交易價格中。
公司根據ASC主題606評估了與Kite的協議，並得出Kite是客户的結論。Kite有權在指定的通知期後，出於任何原因完全終止本協議，或按每個許可產品或每個候選目標終止本協議。任何一方都有權因另一方的破產或重大的、未治癒的違約行為而終止本協議。
該公司已確定Kite協議中的主要履約義務為：(1)技術許可證以及隨時準備進行研究服務的義務，以及(2)持續的研究服務。前期許可費的收入與獲得許可和公司有義務隨時準備執行此類研究服務有關，因為Kite選擇了更多的目標。由於有義務在合同期限內根據要求提供研究服務，許可證和隨時準備義務的費用將在2024年6月(即隨時準備義務的預計期限)之前以直線方式逐步確認。來自與綜合服務交付相關的可報銷成本的收入在執行研究服務時確認。這些安排下的相關成本和支出歷來接近確認的收入。預計的履約期和項目成本每季度審查一次，並根據需要進行調整，以反映公司關於其時間安排的當前假設
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交付成果。截至2020年9月30日和2019年12月31日，公司已遞延收入美元87.7300萬美元和300萬美元106.5與這項協議相關的資金分別為2000萬美元。
根據協議確認的截至2020年9月30日和2019年9月30日的三個月和九個月的收入如下(以千為單位)：
三個月
九月三十日，		截至9個月
九月三十日，
2020201920202019
與風箏協議相關的收入：
認可執照和備用費$6,296 $6,296 $18,750 $18,682 
研究服務998 2,565 3,185 7,551 
總計$7,294 $8,861 $21,935 $26,233 
輝瑞公司
SB-525全球協作和許可協議
2017年5月，本公司與輝瑞公司簽訂了獨家全球合作和許可協議，據此，本公司就其治療血友病A的候選基因治療產品SB-525及其密切相關產品的研究、開發和商業化建立了合作關係。
根據這項協議，該公司負責進行SB-525的1/2期臨牀試驗和某些製造活動，而輝瑞公司負責SB-525隨後在全球的開發、製造、營銷和商業化。Sangamo還可能合作研究和開發其他基於AAV的血友病A基因治療產品。
根據協議條款，該公司向輝瑞授予了獨家的全球特許權使用費許可，並有權授予再許可，以使用該公司控制的某些技術來開發、製造SB-525和相關產品，並將其商業化。輝瑞公司授予該公司非獨家的、全球範圍內的、免版税的全額許可，有權授予再許可，使用根據協議開發並由輝瑞公司控制的某些製造技術來生產使用AAV交付系統的公司產品。在特定時期內，本公司和輝瑞公司均不得在合作之外臨牀開發或商業化某些基於AAV的血友病A基因治療產品。
除非在較早前終止，否則協議的期限以每個產品和每個國家為基礎，直至(I)涵蓋產品在一個國家的專利權到期，(Ii)一個產品在一個國家的監管排他性到期，和(Iii)兩者中較晚的一個。十五年在一個國家的產品第一次商業銷售之後。輝瑞有權在沒有任何原因的情況下終止整個協議，或按產品或國家/地區終止協議。協議還可以由任何一方基於另一方未治癒的實質性違約或另一方的破產而終止。一旦因任何原因終止，本公司授予輝瑞公司開發、製造和商業化SB-525及相關產品的許可證將自動終止。一旦公司在任何一個或多個國家或地區因原因或由輝瑞公司終止，輝瑞公司將根據輝瑞公司控制的某些技術自動授予公司獨家、有版税的許可，以便在被終止的一個或多個國家/地區開發、製造和商業化SB-525。
在執行協議時，公司收到預付費用#美元。70.02000萬美元，並有資格獲得開發里程碑付款，這取決於SB-525以及潛在的其他產品是否實現了指定的臨牀開發、知識產權、監管和首次商業銷售里程碑。此外，Sangamo有資格獲得最高$208.5在實現指定的臨牀開發、知識產權和監管里程碑時支付2000萬美元，最高可達$266.5在SB-525和潛在的其他產品的首次商業銷售里程碑上支付2000萬美元。假設實現協議中規定的所有里程碑，潛在的臨牀開發、知識產權、監管和首個商業銷售里程碑付款總額最高可達$。475.02000萬美元，其中包括高達美元的300.0SB-525最高可達300萬美元175.0根據協議可能開發的其他產品的費用為80萬美元，但由於根據某些第三方知識產權許可證支付的款項可能會減少。此外，輝瑞公司還同意為根據協議開發的每一種潛在許可產品向公司支付版税，這些產品是此類產品年淨銷售額的兩位數遞增百分比，由於專利到期、生物相似產品進入市場以及根據某些第三方知識產權許可證支付的費用可能會減少。到目前為止，二$的里程碑55.0然而，總共已經實現了1.8億美元的目標不是的產品已獲批准，因此不是的根據協議，已經賺取了特許權使用費。
該公司根據ASC主題606評估了與輝瑞公司的協議，並得出結論，輝瑞公司是客户。截至2020年9月30日，本協議項下交易總價為$134.02000萬美元，這代表着
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預付費用和研究服務費為$79.02000萬美元和兩個不受限制的里程碑，總金額為#美元55.02000萬。Sangamo負責內部和外部研究費用，作為預付費用的一部分，如果滿足某些條件，Sangamo有權要求輝瑞公司額外報銷。任何受限的臨牀或監管里程碑都沒有包括在交易價格中。作為對限制的評估的一部分，該公司考慮了許多因素，包括目前里程碑的實現是不確定的，並取決於與可變對價相關的不確定性得到解決後的未來時期。在每個報告期內，當不確定事件得到解決或發生其他情況變化時，本公司將重新評估交易價格，包括交易價格中包含的估計可變對價和所有受限制的金額。
該公司已將協議中的履約義務確定為技術和持續研究服務的許可證。該公司的結論是，許可證不是獨立的，因為它除了根據協議由公司執行的研究服務外，對輝瑞公司沒有獨立的價值。因此，公司根據持續研究服務的按比例表現確認預付款的收入，直至2020年，這是公司提供研究服務的預計時期。對履行其履約義務和項目成本的進展情況的估計每季度審查一次，並根據需要進行調整，以反映公司目前對交付成果時間的假設。截至2020年9月30日和2019年12月31日，公司已遞延收入美元0.7300萬美元和300萬美元4.0與這項協議相關的資金分別為2000萬美元。
2019年12月，公司對協議進行了修訂，根據協議，公司將SB-525的IND轉讓給輝瑞。在這次轉移中，公司實現了$25.0100萬個里程碑，因為實現里程碑的條件得到了滿足。公司確認了$1.2在截至2020年9月30日的9個月內，約為2000萬美元，約為24.8累計美元，歸功於這一里程碑作為收入。這筆里程碑式付款的餘額為$0.2在協議剩餘期限內，1.6億美元將被確認為與提供研究服務相稱的收入。
2020年9月，本公司確定很有可能實現$30.0與輝瑞合作SB-525的100萬個里程碑。這一里程碑隨後在2020年10月初第三階段臨牀試驗中的第一個受試者劑量上實現。本公司累計確認約$29.8在截至2020年9月30日的三個月和九個月裏，有1.2億美元與這一里程碑相關。這一里程碑式的金額為$的餘額0.2在協議剩餘期限內，1.6億美元將被確認為與提供研究服務相稱的收入。
根據協議確認的截至2020年9月30日和2019年9月30日的三個月和九個月的收入如下(以千為單位)：
三個月
九月三十日，		截至9個月
九月三十日，
2020201920202019
與輝瑞SB-525協議相關的收入：
確認前期費用和研究服務$221 $3,440 $2,737 $5,035 
里程碑式的成就29,863 — 30,959 — 
總計$30,084 $3,440 $33,696 $5,035 

2019年3月，該公司收到了新的數據結果，並擴大了正在進行的試驗中的患者招募。因此，估算的項目成本增加，並根據截至2019年3月31日向輝瑞提供的實際服務佔更新後的項目成本的百分比更新了比例績效。項目成本的增加導致比例累積績效的衡量標準降低。在截至2019年9月30日的9個月內，公司錄得收入減少約$3.01000萬美元，或38佔總收入的百分比，這是由於比例累計績效衡量標準的下降。
2020年3月，該公司記錄了一項收入調整，這與與輝瑞公司達成的血友病A合作協議相關的估計變化有關。這一調整是在SB-525候選產品成功地向輝瑞轉移IND之後，決定縮小項目範圍和相應成本的直接結果，這兩者都導致了比例累積績效衡量標準的提高。這一調整使收入增加了1美元。2.42000萬美元，淨虧損減少美元2.42000萬美元，減少了公司每股基本淨虧損$0.02截至2020年9月30日的9個月。
C9ORF72研究協作和許可協議
2017年12月，本公司與輝瑞公司簽訂了一項單獨的獨家全球合作和許可協議，開發潛在的基因治療產品並將其商業化，這些產品使用ZFP-TF治療肌萎縮側索硬化症(“ALS”)和與肌萎縮側索硬化症基因突變相關的額顳葉變性C9ORF72吉恩。在此基礎上
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根據協議，該公司同意與輝瑞公司合作一項研究計劃，以確定、鑑定和臨牀前開發ZFP-TF基因，該基因結合並特別減少突變型ZFP-TF的表達。C9ORF72吉恩。
在遵守本協議條款的前提下，公司根據公司的相關專利和專有技術授予輝瑞公司獨家的、有版税負擔的全球許可，用於開發、製造和商業化使用符合預先商定標準的ZFP-TF的基因治療產品。在特定期限內，本公司和輝瑞均不得在合作之外研究、開發、製造或商業化任何與C9ORF72吉恩。
除非在較早前終止，否則協議的期限以每個許可產品和每個國家為基礎，直至(I)涵蓋許可產品在一個國家的專利權到期，(Ii)許可產品在一個國家的監管排他性到期，和(Iii)兩者中較晚的一個。十五年在授權產品首次在主要市場國家進行商業銷售之後。輝瑞還有權無故終止整個協議，或按產品或國家/地區終止協議。協議還可以由任何一方基於另一方未治癒的實質性違約或另一方的破產而終止。如果公司不能在規定的時間內確定任何主要候選人進行開發，或者輝瑞公司選擇在規定的時間內不推動領先候選人超過特定的開發里程碑，該協議也將終止。一旦因任何原因終止，本公司根據協議授予輝瑞公司開發、製造和商業化許可產品的許可證將自動終止。當公司因任何國家或地區的任何許可產品或許可產品無故終止時，公司將有權與輝瑞談判，根據輝瑞控制的特定技術獲得非獨家的、承擔版税的許可，以便在終止的一個或多個國家開發、製造和商業化許可產品或許可產品。
在輝瑞因重大違約而被公司終止後，輝瑞將不被允許研究、開發、製造或商業化專門與C9ORF72基因有一段時間。輝瑞公司因重大違約被終止後，公司將不被允許研究、開發、製造或商業化與C9ORF72基因有一段時間。
該公司根據ASC主題606評估了與輝瑞公司的協議，並得出結論，輝瑞公司是客户。公司收到了$12.0300萬從輝瑞公司獲得預付款，並有資格獲得最高$60.0輝瑞公司的開發里程碑付款為2000萬美元，取決於特定的臨牀前開發、臨牀開發和第一個商業銷售里程碑的實現情況，最高可達美元90.0如果授權產品的全球年淨銷售額達到指定水平，則支付100萬美元的商業里程碑付款。此外，輝瑞公司將根據特許產品全球年淨銷售額的遞增、中位數到高個位數的百分比向公司支付特許權使用費。由於專利到期、生物相似產品進入市場以及根據特定的第三方知識產權許可證支付，這些特許權使用費可能會減少。每一方都將對其執行研究項目的費用負責。輝瑞公司將負責授權產品的後續開發、製造和商業化的運營和財務責任。
該公司根據本協議得出的交易總價為$17.02000萬，這代表着$$的預付費用12.01000萬美元和一個不受限制的里程碑，金額為$5.02000萬。所有受限制的臨牀或監管里程碑都沒有包括在交易價格中。作為對限制的評估的一部分，該公司考慮了許多因素，包括目前里程碑的實現是不確定的，並取決於與可變對價相關的不確定性得到解決後的未來時期。在每個報告期內，當不確定事件得到解決或發生其他情況變化時，公司將重新評估交易價格，包括交易價格中包括的估計可變對價和所有受限制的金額。
本公司已將本協議中的履約義務確定為技術和持續研究服務的許可證。該公司的結論是，該許可證不是獨立的，因為除了根據協議由該公司提供的服務外，它對輝瑞公司沒有獨立的價值。因此，公司根據正在進行的研究服務的按比例表現，在公司將提供研究服務的預計時期內確認預付款的收入。對履行其履約義務和項目成本的進展情況的估計每季度審查一次，並根據需要進行調整，以反映公司目前對交付成果時間的假設。截至2020年9月30日和2019年12月31日，公司已遞延收入美元0.0300萬美元和300萬美元8.0與這項協議相關的資金分別為2000萬美元。
2020年9月，該公司賺得一美元5.0與該公司與輝瑞公司合作開發使用ZFP-TF的基因調控療法治療糖尿病的研究活動完成相關的100萬個里程碑C9ORF72與肌萎縮側索硬化症和額顳葉變性相關。這一里程碑是在輝瑞公司根據合作協議選擇支付第一筆開發里程碑付款通知該公司後實現的。這筆里程碑式的付款是不退款的，付款後，期限將延長至兩年用於選擇銷售線索
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目錄
開發複合體。 本公司累計確認美元5.0截至2020年9月30日的三個月和九個月為3.5億美元。
根據協議確認的截至2020年9月30日和2019年9月30日的三個月和九個月的收入如下(以千為單位)：
三個月
九月三十日，		截至9個月
九月三十日，
2020201920202019
與輝瑞相關的收入C9ORF72協議：
確認預付費用$4,200 $468 $7,985 $1,538 
里程碑式的成就5,000 — 5,000 — 
總計$9,200 $468 $12,985 $1,538 
於截至二零二零年九月三十日止九個月內，本公司錄得與C9ORF72與輝瑞的合作協議。這些調整是決定縮小項目範圍和項目推進帶來的相應成本的直接結果，這導致了比例累積績效衡量標準的增加。這些調整使收入增加了1美元。8.82000萬美元，淨虧損減少美元8.82000萬美元，減少了公司每股基本淨虧損$0.07截至2020年9月30日的9個月。
賽諾菲基因酶
2014年1月，該公司簽訂了一項全球獨家合作和許可協議，開發針對貝塔地中海貧血和鐮狀細胞病(“SCD”)的血紅蛋白疾病治療藥物。該協議最初是與BIMA簽署的，BIMA隨後將其轉讓給Bioverativ Inc.，後者後來被賽諾菲收購。根據協議，該公司正在聯合進行二研究項目：β地中海貧血項目和SCD項目。在貝塔地中海貧血計劃中，該公司負責通過第一次人類臨牀試驗的所有發現、研究和開發活動。在SCD計劃中，雙方通過提交旨在治療SCD的ZFP療法的IND申請，負責研究和開發活動。
根據這兩個計劃，賽諾菲負責根據協議開發的授權產品的後續全球臨牀開發、製造和商業化。在每個項目的特定研究期限結束時或在某些特定情況下，賽諾菲有權介入並接管公司的任何剩餘活動。此外，該公司有權在美國共同推廣根據該協議開發的任何治療β地中海貧血和SCD的特許產品，賽諾菲將為此類聯合推廣活動向該公司提供補償。在符合協議條款的情況下，公司已授予賽諾菲獨家的、承擔版税的許可，有權授予再許可，以使用公司控制的某些ZFP和其他技術，用於研究、開發、製造和商業化根據協議開發的特許產品。該公司還授予賽諾菲在全球範圍內的非獨家、免版税的全額許可，並有權根據該公司在根據協議開發的某些其他知識產權的權益授予再許可。在協議期限內，本公司不得在協議之外研究、開發、製造或商業化某些針對與授權產品相關的基因的基因治療產品。
本協議可由以下各方終止：(I)本公司或賽諾菲因另一方未治癒的實質性違約行為，(Ii)本公司或賽諾菲因另一方破產或其他破產程序而終止協議；(Iii)賽諾菲，在180(Iv)賽諾菲在向本公司發出書面通知並與其協商後，出於某些安全原因，提前向本公司發出書面通知，並與賽諾菲公司協商後，向本公司發出書面通知。因此，未來的實際里程碑付款可能低於上述金額。
根據協議，該公司收到一筆預付許可費#美元。20.02000萬美元，並有資格在實現指定的監管、臨牀開發和銷售里程碑時獲得開發和銷售里程碑付款。此外，該公司還有資格獲得最高$115.8在實現指定的臨牀開發和監管里程碑時支付2000萬美元，以及最高可達$160.5在實現指定的銷售里程碑時支付2000萬美元。假設實現了協議中所有指定的里程碑，潛在的監管、臨牀開發和銷售里程碑付款總額最高可達$。276.32000萬。此外，該公司還將收到每種特許產品的特許權使用費，按每種產品年淨銷售額的兩位數百分比遞增。賽諾菲向Sangamo償還與Sangamo進行的研究和開發活動有關的商定費用。到目前為止，一美元6.0與ST-400有關的貝塔地中海貧血已經達到了100萬美元的里程碑，另外還有1美元7.5然而，與SCD相關的800萬個里程碑已經實現不是的產品已獲批准，因此不是的根據賽諾菲的協議，特許權使用費已經賺取。
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目錄
本協議項下的所有或有付款，在賺取後，將不退還和不可貸記。成交價為$93.31000萬美元包括預付許可費$20.02000萬美元，兩個不受限制的里程碑，金額為#13.52000萬美元，估計研究費用為$59.8在估計的業績期間，為已確定的研究項目支付2000萬美元，因為所有未實現的里程碑金額都受到充分限制。作為對限制的評估的一部分，該公司考慮了許多因素，包括目前里程碑的實現是不確定的，並取決於與可變對價相關的不確定性得到解決後的未來時期。在每個報告期內，當不確定事件得到解決或發生其他情況變化時，公司將重新評估交易價格，包括交易價格中包括的估計可變對價和所有受限制的金額。任何受限的臨牀或監管里程碑都沒有包括在交易價格中。
該公司根據ASC主題606評估了與賽諾菲的協議，得出賽諾菲是客户的結論。該公司已將本協議中的履約義務確定為技術和正在進行的研究服務活動的許可證。該公司的結論是，許可證不是離散的，因為除了根據協議將進行的研究服務外，它對賽諾菲沒有獨立的價值。因此，公司根據持續研究服務的按比例表現確認預付款的收入，直至2022年，也就是公司將提供研究服務的預計時期。履行履約義務和項目成本的進展估計每季度審查一次，並根據需要進行調整，以反映公司目前對交付成果時間的假設。這些安排下的相關成本和支出歷來接近確認的收入。截至2020年9月30日和2019年12月31日，公司已遞延收入美元1.7300萬美元和300萬美元1.7與這項協議相關的資金分別為2000萬美元。
2019年8月，公司實現了6.0在ST-400β地中海貧血第一階段臨牀試驗中給第三名受試者劑量後，賽諾菲的100萬個里程碑。本公司累計確認約$5.7截至2020年9月30日的9.5億美元歸因於這一里程碑，因為在截至2020年9月30日的9個月中，確認了與範圍變化相關的收入和無形收入逆轉。
2019年12月，公司實現了7.5在SCD第一階段臨牀試驗中給第一個受試者劑量時，與賽諾菲的100萬個里程碑。本公司累計確認約$7.1截至2020年9月30日的9.5億美元歸因於這一里程碑，因為在截至2020年9月30日的9個月中，確認了與範圍變化相關的收入和無形收入逆轉。
根據協議確認的截至2020年9月30日和2019年9月30日的三個月和九個月的收入如下(以千為單位)：
三個月
九月三十日，		截至9個月
九月三十日，
2020201920202019
與賽諾菲協議相關的收入：
確認預付費用$321 $940 $(28)$2,594 
研究服務961 1,814 3,836 5,169 
里程碑式的成就216 — (19)— 
總計$1,498 $2,754 $3,789 $7,763 
2020年3月，該公司記錄了一項收入調整，原因是與賽諾菲的合作協議的估計發生了變化。這一調整是2020年3月決定擴大項目範圍和相應費用的直接結果，這兩項決定都導致比例累積績效衡量標準下降。這一調整使收入減少了#美元。2.22000萬美元，淨虧損增加美元2.22000萬美元，並使公司每股基本淨虧損增加了#美元。0.02截至2020年9月30日的9個月。
加州再生醫學研究所
2018年5月，加州再生醫學研究所(CIRM)頒發了戰略合作伙伴獎，獎勵美元8.05億美元，用於基於Sangamo的ZFN基因組編輯技術應用於治療β地中海貧血的潛在療效ZFP療法的臨牀研究。這筆贈款將持續到2022年12月31日，並提供配套資金支持Evaluate ST-400，這是一種針對輸血依賴型β地中海貧血患者的基因編輯細胞治療候選藥物。截至2020年9月30日，公司已收到5.2在該獎項下有2000萬美元。
根據CIRM贈款的條款，該公司有義務根據CIRM資助的候選產品或CIRM資助的技術的淨銷售額的較低個位數專利使用費百分比支付特許權使用費和許可費。本公司有權拒絕CIRM授予的任何和所有金額，作為收入分享的替代方案，本公司有權將獎勵轉換為貸款。截至這些財務報表發佈之日，還沒有做出這樣的選擇。如果
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目錄
如果公司終止CIRM資助的臨牀試驗，它有義務償還收到的任何未使用的CIRM資金。因此，截至2020年9月30日和2019年12月31日，美元6.2300萬美元和300萬美元5.7由於本公司預期不會在未來12個月內償還該等金額，因此與該獎勵有關的其他長期負債(包括利息)分別記入隨附的簡明綜合資產負債表的其他長期負債中。
注6-所得税
該公司的中期所得税撥備是根據對其年度有效税率的估計來確定的，該税率根據期間出現的獨立項目(如果有的話)進行了調整。本公司每個季度都會更新對年度有效税率的估計，如果估計的年度有效税率發生變化，本公司將在此期間進行累計調整。於截至2020年及2019年9月30日止九個月內，本公司錄得所得税開支為$0.2300萬美元和300萬美元0.0分別為2000萬人。該公司繼續對其美國聯邦和州的遞延税金淨資產維持全額估值津貼，因為該公司認為實現這一利益的可能性不會更大。截至2020年9月30日和2019年9月30日的9個月的税費主要是由於外國和州所得税支出。

2020年3月27日，《冠狀病毒援助、救濟和經濟保障法案》(簡稱《CARE法案》)簽署成為法律。CARE法案包括與淨營業虧損結轉期、替代最低税收抵免退款、修改淨利息扣除限制和對合格裝修物業的税收折舊方法進行技術更正相關的條款。這些規定預計不會對公司的簡明綜合財務報表產生實質性影響。
注7-承諾和或有事項
租約
Sangamo佔據了大約87,700根據一份將於2029年5月到期的租約，在加利福尼亞州布里斯班擁有一平方英尺的辦公和研發實驗室設施。Sangamo還佔據了大約45,600根據2026年8月到期的租約，在加利福尼亞州里士滿擁有一平方英尺的研究和辦公空間。此外，該公司還租賃了大約20,800法國瓦爾邦有一平方英尺的研究和辦公空間，租約從2025年6月開始到期，一直持續到2028年3月。
其中某些租約包括公司選擇續簽或延長租約額外費用的續期選擇權五至十年。在釐定與該等租約相關的ROU資產或租賃負債時，該等可選購期並未計算在內，因為本公司並不認為其會合理肯定會行使該等選擇權。
該公司對其合同進行了評估，並確定其確定的每個租約都是經營性租約。截至2020年9月30日的三個月和九個月，本公司產生了4.0300萬美元和300萬美元7.7與這些經營租賃相關的租賃成本為1.6億美元。這些租賃成本計入簡明綜合營業報表的營業費用。可變租賃費用為$1.0300萬美元和300萬美元1.6截至2020年9月30日止三個月及九個月的營業ROU資產及租賃負債，並未計入本公司營運ROU資產及租賃負債的計量。這一可變費用主要由公司按比例分攤的營業費用、財產税和保險組成，由於公司選擇不將租賃和非租賃部分分開，因此被歸類為租賃費用。
截至2020年9月30日的9個月，計入經營租賃負債計量中的金額支付的現金為#美元。4.72000萬美元，計入本公司現金流量表簡明綜合報表經營活動提供的現金淨額。
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目錄
截至2020年9月30日，公司經營租賃負債到期日如下(單位：千)：
總計
截至2020年12月31日的三個月：$1,100 
20216,401 
20226,479 
20236,567 
20246,705 
此後
26,156 
租賃付款總額
53,408 
更少：
推算利息
(11,708)
總計
$41,700 
截至2020年9月30日的報道：
經營租賃負債-流動負債(包括在簡明綜合資產負債表上的應付帳款和應計負債中)
$3,441 
經營租賃負債--長期
38,259 
總計
$41,700 
截至2020年9月30日，加權平均剩餘租賃期限為8.1年，用於確定經營租賃負債的加權平均增量借款利率為6.2%用於公司的經營租約。
於2020年5月，本公司對現有租約作出修訂，以收購約8,500加利福尼亞州里士滿一平方英尺的研究和辦公空間，將於2026年8月到期。本修訂租約有效期內的租賃支付總額約為$1.62000萬。可變租賃付款包括業主在建築物的運營和管理中所發生的費用和支出中公司分攤的份額。本租約的生效日期確定為2020年10月1日。因此，截至2020年9月30日，該租賃不計入公司的經營租賃ROU資產或經營租賃負債。
本公司並無任何融資租賃。
合同承諾
下表列出了截至2020年9月30日與製造相關的供應商安排下的不可取消物料合同承諾(單位：千)：
聚會
總承諾額
到期日
Brammer Bio MA-Thermo Fisher Science Inc.的子公司$9,314 2021年12月
不列顛哥倫比亞州荷蘭龍扎
14,999 2022年12月
合同承諾總額$24,313 
該公司還擁有$1.9截至2020年9月30日，與其知識產權相關的許可義務為1.8億美元。
偶然事件
Sangamo不參與任何懸而未決的法律程序或意外情況。本公司可能不時涉及在正常業務過程中引起的法律訴訟。
注8-基於股票的薪酬
下表顯示了截至2020年9月30日和2019年9月30日的三個月和九個月的簡明綜合運營報表中包括的基於股票的薪酬支出總額(單位：千)：
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目錄
三個月
九月三十日，		截至9個月
九月三十日，
2020201920202019
研究與發展$3,573 $2,268 $9,990 $7,329 
一般和行政3,109 2,433 9,076 6,762 
基於股票的薪酬總費用$6,682 $4,701 $19,066 $14,091 

注9-股東權益
普通股
關於本簡明綜合財務報表附註5所述與BIMA的合作協議，本公司亦與BIMA訂立購股協議，據此，BIMA同意以每股#美元的價格收購Biogen股份。9.2137，購買總價為$225.02000萬。該公司於2020年4月8日完成了生物遺傳股份的出售。
2019年4月，Sangamo完成了普通股的包銷公開發行，其中公司總共出售了12.72000萬股普通股，公開發行價為1美元。11.50每股。在扣除承銷折扣和佣金以及其他預計發行費用後，Sangamo在此次發行中出售股份所得的淨收益約為#美元。136.32000萬。
市場發售協議
於2020年8月5日，本公司與Jefferies LLC(“Jefferies”)就一項市場發售計劃訂立公開市場銷售協議℠，根據該計劃，本公司可不時全權酌情發售合計發行價高達$的本公司普通股股份150.0通過傑富瑞(Jefferies)作為公司的銷售代理或委託人。根據銷售協議，公司沒有義務出售任何股份。根據銷售協議的條款和條件，Jefferies將根據公司的指示(包括任何價格、時間或規模限制或公司規定的其他慣常參數或條件)，按照公司的指示，不時以商業上合理的努力，與其正常的交易和銷售慣例以及適用的法律法規保持一致，出售公司普通股的股票。根據銷售協議，Jefferies可以通過法律允許的任何被視為“市場發售”的方式出售公司普通股。該公司將向Jefferies支付高達3根據銷售協議，每次出售通過Jefferies出售的公司普通股的總收益的%，並將向Jefferies提供慣常的賠償和供款權。此外，該公司同意償還Jefferies與此次發行相關的某些法律費用和費用，最高可達$50,000，以及傑富瑞律師的某些持續付款(如果需要)。銷售協議將在出售全部$後終止。150.0根據銷售協議，除非任何一方在銷售協議允許的情況下提前終止，否則將持有1.3億股股份。截至2020年9月30日，不是的根據銷售協議，股票已售出。
注10-收購Sangamo Treeutics France S.A.S.
    
*2018年7月20日，Sangamo達成各種協議，目標是最終收購100法國桑加莫公司股本的30%。該公司與Sangamo France的某些股東簽訂了Sangamo France SPA，並據此收購了Sangamo France SPA13,519,036作為2018年10月1日(“收購日期”)完成的大宗交易的一部分，Sangamo France的普通股(“普通股”)。此外，該公司與法國Sangamo公司簽訂了投標要約協議，根據該協議，Sangamo公司同意收購11,528,635通過2018年11月23日截止的現金收購要約，普通股的價格與Sangamo France SPA的每股價格相同。在大宗交易、現金投標要約和其他公開市場購買股票之後，該公司擁有98.2截至2018年12月31日的普通股百分比(或25,047,671普通股)。除了Sangamo France SPA和收購要約協議外，該公司還與大約477,000本公司持有Sangamo France的“免費股份”，據此，本公司有權向持有人購買該等股份(認購期權)，而該等持有人有權不時向本公司出售該等股份至2021年年中(認沽期權)(統稱為“免費股份期權”)。於2019年，該公司收購了約111,000行使認沽期權後獲得的免費股份，增加其對普通股的所有權98.2%至98.7%。在截至2020年9月30日的9個月內，本公司收購了約228,000既得免費股份，包括132,700來自Sangamo的一位前高管，根據行使看跌期權，價格約為$0.52000萬現金，將其對普通股的持股增加到99.4截至2020年9月30日。
於收購日期，自由股份期權的公允價值估計為負債#美元。0.2百萬見“附註2-公允價值計量-自由股份資產“瞭解有關估值方法的資料。的公允價值
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目錄
自由股票期權將根據期權期間公司股票價格的未來變化而變化。自由股份期權的公允價值估計為#美元的資產。0.1截至2020年9月30日，為1.2億美元。
收購法國Sangamo被視為根據ASC主題805的業務組合，業務合併，作為交換，總代價約為#美元。45.9在收購日期為1.2億美元。法國桑加莫公司在收購日期後的經營業績已包括在公司的簡明綜合經營報表中。
有不是的於截至2020年9月30日止九個月或於2019年9月30日止九個月期間或於2019年12月31日期間的商譽減值，以及如下所述，於收購日期實質上所有非控股權益其後由本公司收購，因此，於2020年9月30日及2019年12月31日，實質上所有商譽均分配予本公司。
非控股權益
其餘非控股股份的公允價值乃根據包括非控股權益及美元的已發行股份數目釐定。2.99截至收購日的每股收購價。非控股權益在公司的簡明綜合資產負債表中作為股東權益的一部分列示。
截至2020年9月30日的非控股權益如下(單位：千)：
總計
2019年12月31日的餘額$185 
收購的額外股份的公允價值(660)
可歸因於非控股權益的損失(55)
2020年9月30日的餘額$(530)

第二項：公司管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析
“管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析”中的討論包含趨勢分析、估計和其他前瞻性陳述，這些內容符合修訂後的1933年證券法第27A節和修訂後的1934年證券交易法第21E節的含義。這些前瞻性陳述包括但不限於包含“預期”、“相信”、“繼續”、“可能”、“估計”、“預期”、“打算”、“可能”、“計劃”、“尋求”、“應該”和“將”等詞語的陳述，以及其他類似重要的詞語或這些術語或表述的負面含義。此類前瞻性陳述會受到已知和未知的風險、不確定性、估計和其他因素的影響，這些風險、不確定性、估計和其他因素可能會導致我們的實際結果、表現或成就或行業結果與此類前瞻性陳述明示或暗示的任何未來結果、表現或成就大不相同。由於(但不限於)本季度報告10-Q表第II部分第1A項中的“風險因素”，實際結果可能與這些前瞻性陳述中陳述的結果大不相同。您應該閲讀以下討論和分析，同時閲讀本報告中包括的我們的簡明綜合財務報表和附註，以及我們截至2019年12月31日的年度報告Form 10-K中包含的綜合財務報表及其附註，或2020年2月28日提交給美國證券交易委員會(SEC)的2019年年報。
概述
我們是一家臨牀階段的生物技術公司，專注於將突破性的科學轉化為基因組藥物，並有可能利用我們的基因治療平臺技術改變患者的生活。離體基因編輯細胞療法，體內基因組編輯和體內基因組調控。
我們的戰略是最大限度地發揮我們技術平臺的價值和治療用途。對於某些療法，我們打算通過自己製造和開發候選產品並將批准的產品商業化，來獲取我們專有的基因療法、細胞療法、基因組編輯和基因組調控技術的價值。對於其他療法，我們打算與其他生物製藥公司合作，製造和開發候選產品，並酌情將批准的產品商業化。合作伙伴候選產品的決定將基於對我們內部資源、內部技術訣竅、技術風險評估、臨牀研究的預期持續時間和複雜性、競爭格局和其他商業考慮因素的審查。我們的多元化產品線包括多個治療領域的候選基因組藥物產品，包括遺傳性代謝紊亂(IMD)、罕見血液疾病、中樞神經系統疾病、神經發育障礙、腫瘤學和免疫學(包括炎症性和自身免疫性疾病)。
我們在鋅指蛋白(ZFP)的研究和開發方面處於領先地位，ZFP是在人類和其他物種中發現的一類自然存在的轉錄因子蛋白。我們利用我們的內部知識和技術專長
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目錄
開發一種具有潛在臨牀實用價值的專利合成ZFP平臺離體基因編輯細胞療法，體內基因組編輯和體內基因組調控。ZFP可以被改造成鋅指核酸酶(ZFN)，可以用來通過敲除或敲除選擇的基因來選擇性地修改DNA序列，或者鋅指蛋白轉錄因子(ZFP-TF)，可以用來選擇性地增加或減少基因表達。在開發這一平臺的過程中，我們還積累了重大的科學、製造和開發能力，以及相關的技術訣竅，所有這些都廣泛適用於基因組藥物領域。我們已經利用這些知識推進了一個基因組醫學平臺。
我們擁有豐富的知識產權組合來保護我們的技術和候選產品。我們繼續許可和提交新的專利申請，以加強和鞏固我們現有的專利組合。我們相信，我們的知識產權地位對我們研究、開發、製造和商業化基因療法的能力至關重要。離體基因編輯細胞療法，體內基因組編輯和體內基因組調控產品和服務。
業務動態
與我們的合作伙伴輝瑞公司(Pfizer Inc.)或輝瑞公司(Pfizer)合作，我們正在評估用於治療血友病A的giroctocogene fitelparvovec(也稱為SB-525)基因療法。2020年10月，輝瑞給註冊的3期仿射(血友病A患者的有效性和安全性因子VIII基因療法)研究中的首例患者開了藥。這項仿射研究是一項開放式、多中心、單臂研究，旨在評估在60多名患有中重度到重度血友病A的成年男性參與者(年齡18-64歲)中單次注射鉅細胞原癌基因fitelparvovec的有效性和安全性。符合條件的研究參與者將在引入第三階段研究期間完成至少6個月的常規第八因子(FVIII)預防治療，以便收集有效性和選定的安全參數的預處理數據。主要終點是在治療後12個月內對年出血率(ABR)的影響。這將與第三階段引入研究中收集的第VIII因子替代療法時的ABR進行比較，這將為第三階段研究參與者提供基線。次要終點包括穩態開始後的FVIII活性水平，超過12個月。參與者將在單次注射後的5年研究期內接受分析，以進一步評估有效性和安全性的持久性。輝瑞公司宣佈，預計2022年將從仿射研究中讀出關鍵數據，2023年可能會推出原癌基因fitelparvovec的商業應用。2020年10月，我們從輝瑞公司獲得了與啟動仿射研究相關的3000萬美元的里程碑，我們預計將在2020年第四季度收到這項研究。
2020年9月，輝瑞公司公佈了評估患有嚴重血友病A的成年男性患者的原癌基因fitelparvovec的1/2期ALTA研究的最新數據。這些數據顯示，在接受3E13 Vg/kg原癌基因fitelparvovec治療的患者中，在第9周至52週期間，持續的具有臨牀意義的FVIII活性水平反映了大約71%的幾何平均值，這是最高劑量的隊列。數據超過52周的患者顯示FVIII水平持續，接受治療時間最長的患者可達85周。重要的是，這個治療隊列沒有出血，也不需要預防因素。輝瑞公司已經宣佈，它預計將在未來幾個月公佈ALTA研究的進一步隨訪數據，屆時高劑量隊列中的所有5名患者都已接受了至少一年的隨訪，並將在未來一年半內提供更多的隨訪數據。
我們正在評估我們全資擁有的基因療法ST-920，用於治療法布里病(一種罕見的IMD)。這種基因療法的目標是提供α-GalA酶的可預測和持久的表達，這種酶在法布里病患者中由於基因突變而缺乏GLA基因，導致底物Gb3及其可溶性衍生物lyso-Gb3的積累。我們目前正在進行1/2期STAAR研究，這是一項開放標籤、多中心、劑量遞增的臨牀試驗，評估ST-920對患有經典Fabry病的成年男性的安全性和耐受性。研究參與者將接受一次ST-920靜脈輸注，然後對臨牀終點進行一年的觀察和監測，如α-GalA活性以及對Gb3和Lyso-Gb3水平的評估。我們亦會進行一項長期跟進研究，以便在未來四年內監察病人。2020年8月和9月，我們完成了第一批和第二批患者的劑量分配，這構成了STAAR研究的第一個隊列，第二個隊列的患者登記工作正在進行中。我們預計在確定隊列擴大的劑量後，將在2021年底分享STAAR研究的初步數據。我們相信，ST-920可能為Fabry病提供一種潛在的差異化治療方法，有可能在保留腎功能的情況下提供療效，並減少心臟發病率和神經病變。作為一種肝臟導向的基因療法，ST-920不需要對患者進行任何預處理方案。
我們還在評估嵌合抗原受體調節性T細胞(CAR-Treg)治療炎症性和自身免疫性疾病的細胞療法。我們主要的CAR-TREG計劃是TX200，它正在被評估用於治療HLA-A2不相合的腎移植。我們繼續獲得必要的監管批准，我們相信這將使我們能夠在2021年啟動首個人類1/2期穩定的臨牀研究，評估TX200在腎移植中的應用。本研究的目的是通過構建表達HLA-A2嵌合抗原受體(CAR)的CAR-Tregs來預防移植排斥反應，使CAR-Tregs能夠定位於移植腎並在識別HLA-A2抗原後被激活。CAR-Tregs可能通過抑制和調節炎性免疫細胞和抗炎細胞因子的釋放，在移植物內誘導耐受環境，從而防止免疫介導的排斥反應。我們上個月公佈的臨牀前數據表明，TX200 HLA-A2 CAR-Tregs在移植物抗宿主病和皮膚移植模型中都有效地防止了排斥反應。他們也被證明是安全和耐受性良好的，在我們的體內研究。
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與其他基因工程細胞治療方法類似，患者將接受白細胞分離程序，從中分離出他們的Treg細胞，並將其進行工程處理，然後進行冷凍保存。HLA-A2陰性的患者隨後將接受移植手術，在一段恢復期後，將接受他們個性化的TX200候選藥物。作為這一詳細過程的結果，我們預計穩定研究中的第一個患者的劑量將在研究開始和患者登記幾個月後進行。
與我們的合作伙伴賽諾菲公司(Sanofi S.A.)合作，我們還在評估治療鐮狀細胞病(BIVV003)和輸血依賴型β地中海貧血(ST-400)的細胞療法。賽諾菲已經宣佈，它預計將在2021年分享從評估BIVV003的1/2期PRECIZN-1研究中讀出的第一批臨牀試驗數據。我們預計同時分享評估ST-400的1/2期泰利斯研究的後續臨牀試驗數據。
在我們的合作伙伴Kite Pharma，Inc.，或Kite，Gilead Sciences，Inc.的合作下，我們還在評估Kite-037，這是一種用於治療癌症的同種異體抗CD19 CAR-T細胞療法。Kite預計在2020年底之前提交一份新藥研究申請(IND)，並在2021年啟動一項評估Kite-037的臨牀試驗。
與我們的合作伙伴輝瑞(Pfizer)合作，我們正在開發潛在的基因療法，使用ZFP-TF治療肌萎縮側索硬化症(ALS)和與基因突變相關的額顳葉變性。C9ORF72吉恩。2020年9月，我們從輝瑞公司獲得了與該計劃相關的500萬美元的里程碑，並完成了該計劃下的研究義務。我們預計在2020年第四季度收到輝瑞的付款。
2020年7月，我們與諾華生物醫學研究所(Novartis Institutes for BioMedicine Research，Inc.)或諾華公司簽訂了一項合作和許可協議，研究、開發三種神經發育障礙基因靶點的基因調控療法，並將其商業化。根據合作協議，我們根據我們的相關專利和技術，向諾華公司授予了獨家、有版税和全球範圍的許可，以開發、製造和商業化我們的某些ZFP-TF，這些ZFP-TF針對與神經發育障礙(包括自閉症譜系障礙和智力殘疾)相關的三個未披露的基因。在為期三年的合作期內(諾華公司可能延長至多兩年)，我們將針對每個基因靶標進行早期研究活動，並生產此類研究所需的ZPF-TF，其費用將由諾華公司提供資金。諾華公司負責額外的研究活動、支持IND的研究、臨牀開發、監管批准、臨牀前、臨牀和批准產品的製造，以及全球商業化。諾華公司還可以選擇許可我們的某些專有腺相關病毒，僅用於開發、製造和商業化合作產生的許可產品。根據協議，諾華公司向我們支付了7500萬美元的預付許可費，我們在第三季度收到了這筆費用。此外，我們有資格從諾華公司獲得最高4.2億美元的開發里程碑收入和最高3.0億美元的商業里程碑收入。我們還有資格從諾華從合作產生的許可產品的潛在商業淨銷售額中賺取從諾華分級的高個位數到十幾歲以下的兩位數版税。
我們目前正在加利福尼亞州布里斯班的總部大樓建設cGMP製造工廠，為我們的基因治療和細胞治療流水線以及潛在的合作項目生產1/2期臨牀試驗用品。我們預計基因療法制造設施將在2020年底投入運營。布里斯班的細胞療法制造工廠，以及我們在法國瓦爾邦的另一家細胞療法制造工廠，預計將於2021年投入運營。
新冠肺炎大流行演變的影響估計
2020年3月，世界衞生組織將新冠肺炎定性為全球大流行。此外，當月，政府機構在我們在加州、法國和英國開展業務的地區下達了就地避難令。為了遵守這些命令，我們實施了一項運營計劃，以在持續的新冠肺炎疫情期間繼續業務運營，包括加強工作場所安全協議和修改我們實驗室的工作時間表。自2020年3月以來，辦公室員工一直主要在家工作，而且還在繼續這樣做。這些修改已經在一定程度上降低了我們的生產效率，擾亂了我們的業務，而且未來可能還會繼續這樣做。例如，在執行我們的健康和安全方案時，我們的實驗室運行會經歷週期性的短期中斷，如果我們的實驗室工作人員中出現新冠肺炎的嚴重疫情，未來遵守這些方案可能會導致更長時間的運行中斷。這樣的中斷可能會影響我們在合作協議中設想的支持我們的生物製藥合作伙伴的能力。
此外，我們的業務合作伙伴，包括生物製藥合作者和臨牀試驗地點，也改變了他們的運營方式，擾亂了我們的業務，並可能繼續這樣做。例如，我們的Fabry和TX200項目的臨牀研究時間表由於新冠肺炎的影響以及醫療資源被轉移以抗擊疫情而需要定期調整。雖然我們一直在與我們的業務合作伙伴合作，儘量減少新冠肺炎對我們和我們的合作者進行的臨牀試驗和研發運營的任何影響，但我們確實預計，由於新冠肺炎對我們和我們合作伙伴的運營的影響，未來我們的至少一些項目仍將經歷延遲和中斷。這些延誤和中斷在過去和將來都可能與臨牀站點有關
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受試者的入門、病人招募和登記或劑量。如果隔離阻礙行動或中斷醫療服務，一些受試者和臨牀研究人員可能不能或不願意遵守臨牀試驗方案。我們目前還不知道與新冠肺炎有關的供應短缺，我們預計這些短缺會影響我們或我們的業務合作伙伴的臨牀試驗或研究業務。
展望未來，我們將繼續關注新冠肺炎對我們的運營、研究承諾和臨牀試驗以及我們的業務合作伙伴的影響。這些影響的嚴重程度將在一定程度上取決於新冠肺炎大流行的持續時間和嚴重程度以及相關的政府命令和限制，以及大流行如何限制我們和我們的商業夥伴正常開展業務的能力。這些操作的中斷，以及未來可能由於政府命令或新的政府命令的延長而可能出現的更嚴重的中斷，這些命令或新的政府命令適用於我們運營的地方或我們的行業，或者特別適用於我們和我們的設施，可能會阻礙我們及時進行研究的能力，履行我們對合作者的研究義務，並推進我們治療計劃的發展。這些延誤和中斷可能會對我們的業務、運營業績和財務狀況造成不利的實質性影響。
我們預計2020年新冠肺炎疫情不會對我們的財務狀況產生任何實質性的負面影響。我們相信，在短期內，我們在財務上處於有利地位，可以執行我們全資擁有和合作的研究和臨牀計劃。截至2020年第三季度，我們擁有6.946億美元的現金、現金等價物和有價證券。儘管我們認為我們目前資本充足，但不斷演變的大流行的影響可能會導致全球金融市場混亂，削弱我們獲得資本的能力，這可能在未來對我們的流動性產生負面影響。我們目前預計新冠肺炎不會對我們資產負債表上的金融資產或商譽的估值造成任何重大減值。我們不認為我們為辦公室員工實施的遠程工作場所安排影響了我們的財務報告或控制系統。
新冠肺炎疫情將對我們的業務、運營和財務狀況產生多大程度的直接或間接影響，將取決於目前仍高度不確定的未來事態發展。雖然某些政府命令和限制已經放鬆，並正在分階段重新開放，但還不確定這些限制和命令將於何時完全解除，最近感染人數和感染率的重新出現，對加強檢測和病毒進一步傳播的反應，可能會導致以前的命令和限制，或者新的檢疫和避難命令或其他限制。隨着我們對事件的瞭解不斷髮展，獲得更多信息，我們可能會大幅改變與我們的收入、費用以及製造、臨牀試驗和研發時間表相關的指導方針。
另請參閲本季度報告表格10-Q第II部分第1A項中題為“風險因素”的一節，瞭解與不斷演變的新冠肺炎大流行相關的風險和不確定性的更多信息。

經營成果的某些組成部分
我們的收入主要來自與我們的戰略合作伙伴簽訂的與預付許可費、有償研究服務、里程碑成就和贈款資金相關的合作協議的收入。我們預計收入將繼續在不同時期波動，不能保證新的合作或合作伙伴資金將在其初始條款之後繼續存在，也不能保證我們能夠達到這些協議中指定的里程碑。
自成立以來，我們一直處於淨虧損狀態，隨着我們繼續研發活動，預計未來還將出現虧損。到目前為止，我們主要通過發行股權證券、戰略合作伙伴付款和研究撥款來為我們的業務提供資金。
我們預計未來將繼續在研究和開發上投入大量資源，如果我們在臨牀上成功推進我們的基因治療和我們的基因組編輯計劃，如果我們能夠使我們的早期候選產品進入臨牀試驗，我們預計未來幾年的研究和開發費用將會增加。
關鍵會計政策和估算
隨附的管理層對我們的財務狀況和經營結果的討論和分析是以我們的簡明綜合財務報表和相關披露為基礎的，這些報表和相關披露是根據美國普遍接受的會計原則編制的。在編制這些簡明綜合財務報表時，我們需要做出影響簡明綜合財務報表和附註中報告金額的估計、假設和判斷。我們根據歷史經驗及我們認為在當時情況下合理的各種其他假設作出估計，而這些假設的結果構成對資產及負債賬面價值作出判斷的基礎，而該等資產及負債的賬面價值並非從其他來源輕易可見。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計不同。我們在2019年年報中披露的關鍵會計政策和估計沒有重大變化。
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截至2020年和2019年9月30日的三個月和九個月的運營業績
營業收入
截至9月30日的三個月，截至9月30日的9個月，
(單位為千，百分比值除外)(單位為千，百分比值除外)
20202019變化%20202019變化%
營業收入$57,763 $21,958 $35,805 163%$92,392 $47,577 $44,815 94%
總收入包括來自協作協議的收入，以及研究撥款(程度要小得多)。我們預計未來幾年的收入將主要來自我們與諾華、Biogen、Kite、輝瑞和賽諾菲的合作協議，因為我們將繼續確認此類協議下的預付許可費和里程碑式的成就。
與2019年同期相比，截至2020年9月30日的三個月收入增加了3580萬美元，這主要歸因於與我們與輝瑞達成的血友病A合作協議相關的3000萬美元的里程碑。這一里程碑式的事件隨後發生在2020年10月初，當時第三階段臨牀試驗中的第一個受試者服用了劑量。由於報告期末評估的實現可能性很高，我們在截至2020年9月30日的三個月內確認了與這一里程碑相關的收入。此外，我們還獲得了500萬美元的里程碑式的收入，這與我們在中國完成的研究活動有關。C9ORF72與輝瑞公司達成合作協議，開發使用ZFP-TF治療糖尿病的基因調控療法C9ORF72與肌萎縮側索硬化症和額顳葉變性相關。
與2019年同期相比，截至2020年9月30日的9個月的收入增加了4480萬美元，這主要歸因於上文討論的3000萬美元和500萬美元的里程碑。此外，在截至2020年9月30日的9個月中，我們確認了與我們與Biogen的合作協議相關的1780萬美元的收入。與我們與賽諾菲達成的協議相關的收入減少了1000萬美元，部分抵消了這些增長。
運營費用
截至9月30日的三個月，截至9月30日的9個月，
(單位為千，百分比值除外)(單位為千，百分比值除外)
20202019變化%20202019變化%
業務費用：
研究與發展$45,287 $36,288 $8,999 25%$128,289 $107,593 $20,696 19%
一般和行政16,177 14,918 1,259 8%50,223 46,633 3,590 8%
業務費用共計$61,464 $51,206 $10,258 20%$178,512 $154,226 $24,286 16%
研發費用
研發費用主要包括薪酬相關費用，包括基於股票的薪酬、實驗室用品、臨牀前和臨牀研究、生產臨牀用品、合同研究、分配的設施和信息技術費用。
與2019年同期相比，截至2020年9月30日的三個月研發費用增加了900萬美元，主要原因是支持我們的計劃、臨牀試驗和製造業務啟動的員工增加了630萬美元的薪酬支出，以及隨着我們擴大內部製造業務，設施管理成本增加了300萬美元。在截至2020年和2019年9月30日的三個月裏，包括在研發費用中的股票薪酬支出分別為360萬美元和230萬美元。
與2019年同期相比，截至2020年9月30日的9個月的研發費用增加了2070萬美元，主要是由於支持我們的計劃、臨牀試驗和製造業務啟動的員工增加了1440萬美元的薪酬支出，以及隨着我們擴大內部製造業務，間接成本增加了1160萬美元。由於我們試驗和計劃的時間安排，臨牀和製造供應費用減少了440萬美元，新冠肺炎旅行限制導致旅行和娛樂成本減少了120萬美元，部分抵消了這些增加。在截至2020年和2019年9月30日的9個月裏，包括在研發費用中的股票薪酬支出分別為1000萬美元和730萬美元。
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我們預計未來將繼續在研究和開發上投入大量資源，如果我們成功推進我們的臨牀計劃，如果我們能夠使我們的早期候選產品進入臨牀試驗，我們預計未來幾年的研究和開發費用將會增加。
完成我們的開發計劃所需的時間長度和這些計劃的開發成本可能會受到以下因素的影響：我們候選產品參加臨牀試驗的範圍和時間、我們在其他治療領域進行開發計劃的決定，以及我們是與合作伙伴或合作伙伴共同開發還是獨立開發我們的候選產品。例如，我們的候選產品正在多個治療領域進行開發，我們還不知道我們將繼續追求其中的多少個治療領域。此外，為每個追求的治療領域獲得監管批准所需的臨牀試驗的範圍和數量取決於適用監管機構的意見，我們尚未就我們可能選擇開展的所有潛在治療領域尋求此類意見，即使在提供此類意見之後，適用的監管機構也可能在基於我們或其他公司生成的新數據或由於我們無法控制的其他原因，在批准監管批准之前要求進行額外的臨牀研究。作為任何監管批准的條件，我們還可能受到上市後開發承諾的約束，包括額外的臨牀試驗要求。由於上面討論的不確定性，我們無法確定與我們的開發計劃相關的持續時間或完成成本。
在任何情況下，我們潛在的治療產品都要經歷漫長和不確定的監管過程，這可能不會導致我們獲得任何必要的監管批准。如果不能獲得必要的監管批准，我們將無法將受影響的候選產品商業化。此外，我們候選產品的臨牀試驗可能無法證明安全性和有效性，這可能會阻止或顯著推遲監管部門的批准。不斷演變的新冠肺炎疫情對我們的業務、運營和財務業績的全面影響將取決於許多我們可能無法準確預測的不斷演變的因素。與我們的研究和開發活動有關的風險和不確定性的討論，包括完成我們的候選產品的開發，以及對我們的業務、財務狀況和增長前景的影響，可以在本10-Q季度報告第II部分的第1A項中的“風險因素”中找到。
一般和行政費用
一般及行政開支主要包括與薪酬有關的開支，包括行政、法律、財務及行政人員的股票薪酬、專業費用、已分配的設施及資訊科技開支，以及其他一般公司開支。
與2019年同期相比，截至2020年9月30日的三個月的一般和行政費用增加了130萬美元，主要是由於員工驅動的薪酬成本增加了190萬美元，專業費用增加了140萬美元。分配的設施和支助費用減少230萬美元，部分抵消了這些增加。在截至2020年和2019年9月30日的三個月裏，包括在一般和行政費用中的股票薪酬支出分別為310萬美元和240萬美元。
與2019年同期相比，截至2020年9月30日的9個月的一般和行政費用增加了360萬美元，主要是由於員工驅動的薪酬成本增加了700萬美元，專業費用增加了360萬美元。這些增長被分配的設施和支持費用減少600萬美元以及新冠肺炎旅行限制導致的旅行和娛樂費用減少80萬美元部分抵消。截至2020年和2019年9月30日的9個月，計入一般和行政費用的股票薪酬支出分別為910萬美元和680萬美元。
隨着我們繼續擴大我們的產品組合，並將我們的候選產品推向臨牀，我們預計會有更高的一般和管理費用來支持業務的增長。
利息和其他收入，淨額
與2019年同期相比，截至2020年9月30日的三個月，利息和其他收入淨值增加了50萬美元，主要原因是匯率上升帶來的外匯收益增加了200萬美元。這一增幅被反映市場利率顯着下降的160萬美元利息收入減少部分抵消。
與2019年同期相比，截至2020年9月30日的9個月，利息和其他收入淨額減少了80萬美元，主要原因是反映市場利率下降的利息收入減少了380萬美元，但匯率上升帶來的外匯收益增加了240萬美元，部分抵消了這一影響。
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流動性與資本資源
流動資金
自成立以來，我們遭受了巨大的淨虧損，我們主要通過發行股票證券、公司合作者和戰略合作伙伴的付款以及研究撥款來為我們的運營提供資金。
截至2019年9月30日，我們的現金、現金等價物和有價證券總額為694.6美元，而截至2019年12月31日的現金、現金等價物和有價證券總額為384.3美元，增長主要歸功於我們與生物遺傳公司的合作(於2020年4月生效)，我們向生物遺傳公司出售24,420,157股普通股，即生物遺傳公司股票，以及我們與諾華公司的合作，於2020年7月生效。我們最重要的資本用途是員工薪酬和外部研發費用，如與我們的治療計劃相關的製造、臨牀試驗和臨牀前活動。我們的現金和投資餘額存放在各種計息工具中，包括美國政府支持的實體債務證券、公司債務證券、商業票據證券和貨幣市場基金。超出當前需求的現金將根據我們的投資政策進行投資，以期實現資本保值和流動性。
自2017年初以來，根據我們的協作協議，我們收到了大量資本作為預付款。我們的協作協議規定支付開發、監管和商業里程碑費用。2020年2月，我們與Biogen簽訂了一項合作和許可協議，用於治療神經系統疾病的基因調控療法的研究、開發和商業化，並於2020年4月生效。於2020年4月協議生效後，吾等收到購買Biogen股份的付款2.25億美元。此外，Biogen在2020年5月向我們支付了1.25億美元的預付許可費。2020年7月，我們與諾華公司簽訂了一項合作和許可協議，開發用於治療神經發育障礙的基因調控療法並將其商業化。根據協議，諾華公司在2020年8月向我們支付了7500萬美元的預付許可費。欲瞭解更多信息，請參閲本季度報告10-Q表格的簡明綜合財務報表中的註釋5-主要客户、夥伴關係和戰略聯盟。
2020年8月，我們與Jefferies LLC或Jefferies簽訂了一項公開市場銷售協議，規定根據我們現有的貨架登記聲明，不時在“在市場”提供的產品中出售我們高達1.5億美元的普通股。到目前為止，我們還沒有根據銷售協議出售任何普通股。
我們目前相信，我們現有的現金、現金等價物和有價證券，加上來自合作、戰略夥伴關係和研究撥款的預期收入，將足以在財務報表發佈之日起至少未來12個月內為我們目前計劃的業務提供資金。在與不斷演變的新冠肺炎疫情相關的波動不確定性期間，我們將繼續監控我們的流動性。
現金流
經營活動
截至2020年9月30日的9個月，經營活動提供的淨現金為174.2美元，主要反映了與生物遺傳研究公司合作協議和諾華公司合作協議相關的現金收入增加了235.6美元，以及與股票薪酬和折舊相關的非現金支出2,310萬美元，部分被我們8,040萬美元的淨虧損所抵消。
投資活動
截至2020年9月30日的9個月，投資活動中使用的淨現金為141.2美元，這與購買有價證券以及購買房地產和設備的淨增加有關。
融資活動
截至2020年9月30日的9個月，融資活動提供的現金淨額為146.2美元，主要反映了生物遺傳公司已發行股票的估計公允價值145.4美元，抵消了與發行相關的290萬美元的發行成本，以及與行使股票期權和限制性股票單位以及根據員工購股計劃購買股票有關的收益增加420萬美元。
營運資本及資本開支要求
我們預計至少在未來幾年內將繼續出現營業虧損。雖然我們預計未來我們的現金使用率將會增加，特別是為了支持我們的產品開發工作，但我們相信，我們現有的現金資源，加上來自合作、戰略合作伙伴和研究撥款的預期收入，將足以在財務報表發佈之日起至少未來12個月內為我們目前計劃的業務提供資金。雖然我們認為我們目前資本充足，但持續的新冠肺炎疫情可能會導致全球金融市場嚴重混亂，削弱我們獲得資本的能力，這可能會在未來對我們的
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流動性。未來12個月以後的資本需求將是巨大的，如果我們的資本資源不足以滿足未來的資本需求，我們可能需要籌集額外的資本，通過股權或債務融資為我們的運營提供資金。我們會定期考慮集資機會，並會不時根據各種因素，包括市場情況和我們的運作計劃，決定集資。在我們可以接受的條款下，可能無法獲得額外的資本，或者根本不能獲得額外的資本。如果沒有足夠的資金可用，或者如果潛在資金來源的條款不利，我們的業務和推進我們候選產品管道的能力將受到損害。此外，任何額外股權證券的出售，包括根據我們的市場融資安排出售，都可能導致我們的股東股權稀釋，任何債務融資都可能包括限制我們業務的契約。
表外安排
我們沒有S-K規則第303(A)(4)(Ii)項所界定的任何表外安排。
合同義務和商業承諾
我們截至2019年12月31日的未來最低合同義務在2019年年度報告中進行了報告。除下文所述外，截至2020年9月30日止九個月內，除我們的正常業務過程外，與先前於2019年年報披露的合約義務並無其他重大變動。
2020年5月，我們對現有租約進行了修訂，收購了加利福尼亞州里士滿約8,500平方英尺的研究和辦公空間，該租約將於2026年8月到期。在這份修訂的租約有效期內，租賃支付總額約為160萬美元。可變租賃付款包括我們分攤的房東在建築物運營和管理中所發生的費用和支出。本租約的生效日期確定為2020年10月1日。因此，截至2020年9月30日，該租賃不包括在我們的經營租賃ROU資產或經營租賃負債中。
2020年7月，我們與荷蘭龍沙公司簽署了一項製造服務協議，根據該協議，截至2020年9月30日，我們有1500萬美元的不可取消製造義務。
第三項：加強關於市場風險的定量和定性披露
我們面臨的市場風險與我們的現金、現金等價物和投資有關。我們的投資政策的目標是保本，滿足流動性需求，並根據我們的投資政策參數和市場狀況獲得市場回報率。我們選擇在這些指導方針範圍內最大限度地增加利息收入的投資。為了實現我們的目標，我們維持着一系列現金等價物和對信用質量高、期限不同的證券的投資組合，以滿足預期的現金需求。
我們投資組合中的證券沒有槓桿化，被歸類為可供出售的證券。這些可供出售的證券大多是短期證券，利率風險微乎其微。我們的投資目前包括商業票據、公司債務證券和美國政府支持的實體債務證券。我們的投資政策由董事會批准，限制了我們可以投資於任何一種類型的投資發行人的金額，從而降低了信用風險集中度。所有的投資都有固定的利率，並按市價計價，市價接近成本。我們在投資組合中不使用衍生金融工具。我們不認為利率的變化會對我們的投資組合的價值產生實質性的負面影響。我們在2020年9月30日的市場風險與2019年年報第7A項中討論的風險沒有實質性變化。
不斷演變的新冠肺炎疫情引發的動盪市場狀況可能會導致相對於美元的匯率發生重大變化，並可能影響我們以美元表示的經營業績。
項目4.管理控制和程序
對披露控制和程序的評價
我們維持信息披露控制和程序，旨在提供合理保證，確保在美國證券交易委員會的規則和表格中指定的時間段內記錄、處理、彙總和報告我們的“交易法”報告中需要披露的信息，並積累這些信息並將其傳達給我們的管理層，包括我們的首席執行官和首席財務官(視情況而定)，以便及時做出有關所需披露的決定。
在我們首席執行官和首席財務官的監督下，我們評估了截至2020年9月30日我們的披露控制和程序(如交易所法案規則13a-15(E)和15d-15(E)所定義)的有效性。基於這一評估，截至2020年9月30日，我們的首席執行官和首席財務官得出結論，我們的披露控制程序和程序在合理的保證水平上是有效的。
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控制和程序的固有限制
我們的管理層，包括首席執行官和首席財務官，並不期望我們的披露控制和程序以及我們對財務報告的內部控制能夠防止所有錯誤和所有欺詐。一個控制系統，無論其設計和運作如何完善，也只能提供合理的保證，確保其達到控制系統的目標。控制系統的設計反映了資源的限制；控制的好處必須相對於它們的成本來考慮。由於所有控制系統都有固有的侷限性，因此任何控制評估都不能絕對保證我們公司的所有控制問題和欺詐(如果有的話)都已經或將被檢測到。由於這些固有限制是披露和財務報告流程的已知特徵，因此可以在流程中設計保障措施來降低(但不是消除)這些風險。這些固有的限制包括這樣的現實，即決策過程中的判斷可能是錯誤的，故障發生是因為簡單的錯誤或錯誤。控制也可以通過某些人的個人行為、兩個或更多人的串通，或者通過控制的管理超越性來規避。任何控制系統的設計在一定程度上都是基於對未來事件可能性的某些假設。雖然我們的披露控制和程序以及我們對財務報告的內部控制旨在為實現其目標提供合理保證，但不能保證任何設計在所有未來條件下都能成功實現其所述目標。隨着時間的推移，控制可能會因為條件的變化或對政策或程序的遵守程度的惡化而變得不充分。因為在經濟有效的控制系統中存在固有的限制, 由於錯誤或欺詐而導致的錯誤陳述可能會發生，並且不會被檢測到。
財務報告內部控制的變化
在截至2020年9月30日的季度內，我們對財務報告的內部控制沒有發生任何變化，這些變化已經或合理地可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響。
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第二部分：其他資料
項目1.繼續進行法律訴訟
我們不參與任何等待法律程序的重大事項。我們可能會不時牽涉到日常業務過程中出現的法律訴訟。

項目11A.評估風險因素

投資我們的普通股有很大的風險。本10-Q表格包含基於我們當前預期的前瞻性信息。由於我們的實際結果可能與我們所作或代表我們所作的任何前瞻性陳述大不相同，本節將討論可能影響我們未來實際結果的重要因素，包括但不限於我們的收入、開支、淨虧損和每股淨虧損。在就我們的普通股做出投資決定之前，您應仔細考慮本Form 10-Q季度報告和我們截至2019年12月31日的Form 10-K年度報告或2019年Form 10-K年度報告中描述的以下風險因素中描述的信息，以及本報告中其他地方出現的其他信息。

與我們的產品和技術的研究、開發、商業化和監管審批相關的風險

我們的成功在很大程度上取決於我們治療計劃的臨牀試驗結果和獲得我們候選產品的監管批准的能力，而我們可能無法證明我們候選產品的安全性和有效性。

我們是一家臨牀階段的生物技術公司，正在進行的臨牀試驗正在評估候選產品，這些候選產品使用我們在基因治療方面的平臺技術，離體基因編輯細胞療法，體內基因組編輯和體內基因組調控。我們沒有任何產品獲得監管部門的批准，在很大程度上依賴於我們治療計劃的臨牀試驗結果。然而，不能保證我們能夠在我們當前或未來的候選產品臨牀試驗中取得積極的最終安全性和有效性結果。如果我們不能證明安全性或獲得積極的臨牀試驗結果，不能滿足這些臨牀試驗的預期時間表或這些計劃的數據發佈，或者如果我們不能獲得監管部門對我們的候選產品的批准，我們來自候選產品的預期收入和我們的盈利前景將受到不利影響，這將對我們的業務運營和財務狀況產生不利影響，這可能導致我們的股票價格大幅下跌。

為了開發我們的候選產品，我們面臨着許多與進行所需臨牀試驗相關的風險，不能保證我們的任何臨牀試驗都會成功，也不能保證我們的任何候選產品都能獲得市場批准。

我們必須進行廣泛的臨牀試驗，以證明我們的候選產品的安全性和有效性，然後我們才能獲得任何此類候選產品的上市批准。我們在進行後期臨牀試驗方面的經驗有限，可能沒有完成這類試驗所需的資源和專業知識。臨牀測試既昂貴，又耗時，而且不確定。我們不能保證任何臨牀試驗將按計劃進行或如期完成(如果有的話)。一個或多個臨牀試驗的失敗可能發生在任何階段。除其他事項外，可能妨礙成功或及時完成臨牀開發的事件包括：

•延遲與監管部門就試驗設計達成共識；
•延遲與預期的臨牀研究組織或CRO和臨牀試驗地點就可接受的條款達成協議；
•在每個臨牀試驗地點延遲開放臨牀試驗地點或獲得所需的機構審查委員會(IRB)或獨立倫理委員會的批准；
•延遲招募和招募合適的患者參加我們的臨牀試驗；
•由於新冠肺炎全球大流行的演變和醫療資源被轉移以抗擊大流行而導致的臨牀試驗活動的延遲，例如之前影響我們的FABRY和TX200計劃的臨牀試驗時間表的延遲；
•由於發生嚴重不良事件或在檢查我們的臨牀試驗操作或試驗地點後，監管部門強制實施臨牀擱置；
•我們、我們聘請的任何CRO或任何其他第三方未能遵守臨牀試驗要求；
•不符合美國食品和藥物管理局(FDA)的《良好臨牀實踐條例》，或歐盟、歐盟和其他國家的適用法律法規；
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•我們候選產品的測試、驗證、製造和交付到臨牀現場的延遲，包括與我們簽約執行某些功能的第三方的延遲，或者我們候選產品的製造或配方更改造成的延遲；
•延遲讓受試者完全參與試驗或返回治療後隨訪；
•臨牀試驗地點或受試者退出試驗的；
•選擇需要較長時間的臨牀觀察或結果數據分析的臨牀終點；
•與候選產品相關的嚴重不良事件或其他安全問題的發生，這些事件或安全問題被認為超過了其潛在利益，導致審批延遲或其他監管限制，或損害我們的聲譽；
•在其他發起人進行的同類藥物試驗中發生嚴重不良事件或其他安全問題的；
•未能證明候選產品對於其建議的適應症是安全有效的；
•需要修改或提交新的臨牀方案的監管要求和指南的變化；
•意想不到的成本和開支，以及這些項目缺乏足夠的資金；以及
•丟失關鍵知識產權的許可。

我們還沒有與監管機構就某些候選產品的完整開發路徑達成一致，這些監管機構可以改變關於可批准終端的決定或指導，特別是在這些領域技術繼續發展的情況下。例如，我們知道另一家公司正在開發一種治療血友病A的基因療法，FDA建議該公司完成其3期研究，並提交所有研究參與者的兩年隨訪安全性和有效性數據，儘管該公司爭辯説，它和FDA之前已經就支持生物許可證申請(BLA)所需的數據範圍達成了一致。

由於我們某些項目的新穎性，支持監管審批所需的終端可能與最初預期的不同。如果我們不能成功完成候選產品的臨牀前和臨牀開發，或在預期的時間框架內完成此類試驗，可能會給我們帶來額外成本，或削弱我們從產品銷售中獲得收入的能力，或實現監管和商業化里程碑和專利費，或縮短我們可能擁有獨家經營權的任何期限。即使候選產品成功獲得FDA和類似的外國監管機構的批准，任何批准都可能包含與特定年齡段的使用限制、警告、預防措施或禁忌症相關的重大限制，或者可能受到繁重的批准後研究或風險管理要求的影響。此外，一旦獲得監管部門對我們當前或未來候選產品的任何批准，都可能被撤回。如果我們無法在一個或多個司法管轄區獲得並保持對我們候選產品的監管批准，或者任何批准包含重大限制，我們將無法產生預期收入或實現盈利，這將對我們的業務運營和財務狀況產生不利影響。

研究和臨牀前研究的成功或早期臨牀試驗的結果可能並不代表在以後的試驗中取得的結果。同樣，臨牀試驗的初步、初步或中期數據應慎重考慮，因為最終數據可能與初步、初步或中期數據有很大不同，特別是在獲得更多患者數據的情況下。

臨牀前研究或早期臨牀試驗的結果不一定能預測未來的臨牀試驗結果，臨牀試驗的中期結果也不一定能預示最終結果。我們的候選產品可能無法在臨牀開發中顯示出預期的安全性和有效性，儘管在臨牀前研究中顯示出了積極的結果，或者已經成功地通過了初步臨牀試驗或臨牀試驗的初步階段。我們不時會公佈或報告初步、初步或中期數據，將來亦可能會這樣做。來自我們和我們合作伙伴的臨牀試驗的初步、初始或中期數據可能不能代表試驗的最終結果，並且可能會隨着患者登記的繼續和/或更多患者數據的出現而面臨一個或多個臨牀結果可能發生實質性變化的風險。在這方面，這些數據可能會顯示出臨牀受益的初步證據，但隨着對患者的持續跟蹤和更多患者數據的獲得，存在任何治療效果在患者身上無法持久和/或隨着時間的推移而減弱或完全停止的風險。初步數據、初始數據或中期數據仍須遵守審計和核實程序，這可能導致最終數據與這些初步、初始或中期數據存在實質性差異。因此，在最終數據可用之前，應仔細考慮初步數據、初始數據或中期數據，並保持謹慎。

不能保證我們任何懸而未決的臨牀試驗都會成功。此外，我們還有涉及我們的鋅指核酸酶(ZFN)技術的待定臨牀試驗，到目前為止，正在進行的臨牀試驗中進行的分析還沒有證明臨牀益處。雖然我們正在計劃新的臨牀試驗來評估更新的ZFN和其他潛在的修改，以增強體內在ZFNs的交付過程中，不能保證我們將能夠有效地交付ZFNs，從而為使用我們的候選產品治療的患者帶來臨牀益處。此外，我們的病毒傳遞系統和ZFN技術還在繼續發展，這兩種技術都沒有在我們的治療領域的人體臨牀試驗中得到充分驗證。
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都在追逐。如果我們的病毒傳遞系統或ZFN技術不符合安全標準，或不能產生我們預期的理想療效結果，我們可能會被迫暫停或終止受影響的計劃，或尋求替代技術來傳遞ZFN。

此外，正在進行臨牀試驗的藥物、生物製品和細胞療法的失敗率很高。製藥和生物技術行業的許多公司在後期臨牀試驗中遭受了重大挫折，即使在臨牀前試驗和早期臨牀試驗中取得了令人振奮的結果。從臨牀前和臨牀活動中獲得的數據可能會有不同的解釋，這可能會推遲、限制或阻止監管部門的批准。任何此類挫折都可能對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景產生不利影響。

我們的候選產品在尋求批准的每個司法管轄區都要經歷漫長而不確定的監管批准過程。

監管機構，如FDA或歐洲藥品管理局(EMA)，必須批准任何人類治療產品才能在該司法管轄區上市。獲得監管批准的過程漫長而不確定，潛在的產品可能經不起監管批准過程中的嚴格測試。在美國開始人體臨牀試驗之前，我們必須向FDA提交一份新藥研究申請(IND)。美國以外的某些國家也有類似的程序，要求在人體臨牀試驗開始之前提交臨牀試驗申請，很像IND。例如，在歐盟，每個臨牀方案都必須向每個國家的國家衞生當局和一個獨立的倫理委員會提交臨牀試驗授權或CTA。只有在IND生效和/或適用的CTA被接受之後，才能開始臨牀試驗。有關適用於我們候選產品的監管審批流程的詳細信息，請參閲我們的2019 Form 10-K中的“Business-Government Regulations”部分。雖然有一些重疊，但進行臨牀試驗和尋求上市批准的監管要求因司法管轄區而異。不能保證所生成的安全性研究和其他數據足以允許我們在計劃或一旦生成的所有司法管轄區進行臨牀試驗，也不能保證此類臨牀試驗數據足以在我們打算尋求此類批准的所有司法管轄區獲得上市批准。如果我們無法獲得進行臨牀試驗或將我們的產品商業化所需的監管批准，或者如果此類批准被推遲或暫停，將對我們的業務運營和我們普通股的交易價格產生不利影響。

我們可能找不到合適的患者，或者發現很難招募患者參加我們的臨牀試驗，這可能會推遲或阻止我們繼續進行候選產品的臨牀試驗。

確定患者並使其有資格參與我們候選產品的臨牀試驗，這對我們的成功至關重要。我們臨牀試驗的時間取決於我們招募患者參加的能力，以及所需的隨訪期的完成情況。例如，血友病試驗通常需要更長的時間才能登記，因為現有的治療方法是可用的。我們的競爭對手還在開發其他一些候選產品，他們爭奪的是同樣有限的患者羣體。如果我們不能及時招收必要數量的受試者，我們可能無法完成我們的臨牀試驗。在我們的其他或潛在的未來臨牀試驗中，我們可能會面臨類似的挑戰或延遲。如果患者因生物技術或基因治療領域相關不良事件的負面宣傳、類似患者羣體的競爭性臨牀試驗或其他原因而不願參加我們的基因治療研究，則招募患者、進行研究和獲得監管部門對我們候選產品的批准的時間可能會推遲。這些延遲可能導致成本增加、延遲推進我們的候選產品、延遲測試候選產品的有效性或完全終止臨牀試驗。

我們可能無法識別、招募和招募足夠數量的患者，或者那些具有所需或所需特徵的患者，以及時完成我們的臨牀試驗。影響患者登記和試驗完成的因素包括：

•患者羣體的大小和確定研究對象的過程；
•試驗方案的設計；
•資格和排除標準；
•被研究產品候選的感知風險和收益；
•以基因治療為基礎的疾病治療方法的感知風險和益處；
•競爭療法和臨牀試驗的可用性；
•可能的延誤與不斷演變的新冠肺炎全球大流行和轉移醫療資源以抗擊大流行有關；
•被調查疾病的嚴重程度；
•對潛在患者進行基因檢測的可用性；
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•預期受試者的臨牀試驗地點的近似性和可用性；
•獲得並維護當事人同意的能力；
•登記的受試者在試驗結束前退出的風險；
•醫生的病人轉介做法；以及
•在治療期間和治療後充分監測受試者的能力。

如果我們很難招募或維持足夠數量的患者來按計劃進行臨牀試驗，我們可能需要推遲、限制或終止正在進行或計劃中的臨牀試驗，或者擴大到更多的司法管轄區，這可能會給我們的公司帶來額外的挑戰，並使我們面臨風險。如果我們不能按計劃進行臨牀試驗，將對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生不利影響。

我們可能會遇到困難，可能會推遲、暫停或縮減我們通過臨牀前開發、IND和國外同等提交以及進入臨牀開發來推進額外研究計劃的努力。

我們打算通過臨牀前開發推進早期研究計劃，並在外國監管司法管轄區提交新的IND、CTA和同等文件，以便開始和進行人類臨牀試驗，評估我們正在籌備中的臨牀前候選藥物。INDS和國外同類藥物的準備和提交要求我們進行嚴格且耗時的臨牀前測試、研究，並準備與我們候選產品的毒性、安全性、製造、化學和臨牀方案等相關的文檔。我們可能會遇到意想不到的困難，這些困難可能會推遲或以其他方式阻礙我們成功地執行這一戰略。例如，我們可能會在產品製造過程中遇到問題，並且在藥物配方上不能表現出一致性。我們的臨牀前試驗可能會產生陰性或不確定的結果，這可能會導致我們決定或監管機構可能要求我們進行額外的臨牀前試驗。如果我們不能在臨牀前試驗中取得積極的結果，我們可能會決定完全放棄這些項目。此外，我們完成和提交某些IND申請和國外同等申請的能力取決於我們合作伙伴的支持，以及他們根據相關合作協議及時履行義務的情況。如果我們的合作伙伴不能履行這些義務，或者如果他們選擇放慢或推遲進度，我們可能無法及時或根本無法準備和提交預期的IND或其國外等價物。此外，提交幾個IND及其國外等價物涉及巨大的成本和人力，我們可能沒有足夠的資源和人員來完成所有預期IND及其國外等價物的提交, 這可能會迫使我們縮減IND及其國外等價物的數量，或者放棄我們認為有希望的潛在IND和國外等價物的數量。我們實施臨牀前和IND戰略的任何延遲、暫停或減少都可能對我們的業務產生不利影響，並導致我們的股票價格下跌。

我們的候選產品可能無法獲得特殊的監管名稱，例如RMAT或孤兒藥物名稱，或者可能無法加快開發或監管審查或審批過程。

我們已獲得用於治療嚴重血友病A的候選產品的再生醫學高級療法(RMAT)稱號。此外，我們的一些候選產品還獲得了FDA的孤兒藥物稱號，還有一些產品還被EMA指定為孤兒藥物。包括美國和歐盟在內的一些司法管轄區的監管機構可能會將相對較少患者羣體的藥物指定為孤兒藥物。有關這些特殊監管指定的其他信息，請參閲我們的2019 Form 10-K中的“企業-政府監管”部分。

如果我們要求我們當前或將來的其他候選產品獲得這樣的稱號，不能保證FDA或EMA會授予我們的任何候選產品這樣的稱號。此外，此類指定並不保證任何監管機構將加快對這些候選產品的監管審查或最終批准，也不限制任何監管機構在我們的候選產品獲得獨家營銷批准之前，將此類指定授予與我們的候選產品具有相同適應症的其他公司的候選產品的能力。這樣的指定也可以撤銷。如果隨着臨牀數據的出現而不再符合資格標準，RMAT指定可以被撤銷。如果任何監管機構確定指定請求存在重大缺陷，或者如果製造商無法保證足夠數量的產品來滿足這種罕見疾病或疾病患者的需求，孤兒藥物的排他性可能會被撤銷。

我們的候選產品可能會導致不良副作用或具有其他特性，這些特性可能會延遲或阻礙其監管審批，限制已批准的適應症或商業潛力，或在任何潛在的上市審批之後導致重大負面後果。

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在進行臨牀試驗期間，受試者向他們的研究醫生報告他們的健康變化，包括疾病、傷害和不適。通常情況下，不可能確定是否正在研究的候選產品導致了這些情況，特別是因為我們正在研究的許多疾病都有複雜的共病。如果臨牀經驗表明我們的候選產品有副作用或引起嚴重或危及生命的副作用，候選產品的開發可能會失敗或延遲，或者，如果候選產品已經獲得監管部門的批准，可能會被撤銷批准，這將嚴重損害我們的業務、前景、經營業績和財務狀況。

在過去的基因治療中有幾個明顯的副作用，包括報道的白血病和死亡病例，在使用其他基因組療法的其他試驗中看到。基因治療仍然是一種相對較新的疾病治療方法，可能會產生額外的副作用。由於遺傳物質或用於攜帶遺傳物質的產品的其他成分的持續生物活性，在接觸基因治療產品後還存在顯着延遲不良事件的潛在風險。使用基因治療產品治療可能出現的副作用包括用藥後早期的免疫反應，雖然不一定對患者的健康不利，但可能會大大限制治療的有效性。

即使我們的產品開發工作取得成功，即使獲得必要的監管批准，我們的產品也可能無法獲得醫生、患者、醫療保健付款人和醫療界的市場認可。

即使我們將來可能開發或收購的任何候選產品獲得監管部門的批准，適用的產品也可能不會獲得醫生、醫療保健付款人、患者或醫療界的市場接受。市場是否接受我們獲得批准的任何候選產品取決於許多因素，包括：

•臨牀試驗證明的候選產品的有效性和安全性；
•該產品候選獲得批准的臨牀適應症和患者羣體；
•醫生、治療中心和患者接受該藥物為安全有效的治療方法；
•醫生、醫院和第三方付款人採用新的基因療法；
•候選產品相對於替代療法的潛在優勢和感知優勢；
•在更廣泛的患者羣體中看到的候選產品的安全性，包括在批准的適應症之外使用；
•是否對與其他藥物聯合使用有任何限制；
•任何副作用的流行率和嚴重程度；
•FDA或其他監管機構的產品標籤或產品插入要求；
•我們的產品和競爭產品進入市場的時機；
•為我們的候選產品開發製造和分銷流程；
•與替代治療相關的治療費用；
•在第三方付款人和政府當局沒有保險或報銷不足的情況下，保險的可用性和適當的報銷，以及患者是否願意自掏腰包；
•相對方便和容易管理；以及
•我們和我們的合作者的銷售和營銷努力的有效性。

如果我們的任何候選產品獲得批准，但未能獲得醫生、患者、醫療付款人或治療中心的市場接受，我們將無法產生大量收入，這將損害我們盈利的能力。

即使我們能夠將我們的候選產品商業化，這些產品也可能得不到美國和我們尋求將產品商業化的其他國家/地區的第三方付款人的承保範圍和足夠的補償，這可能會損害我們的業務。

我們是否有能力成功地將任何產品商業化，在一定程度上將取決於這些產品和相關治療的覆蓋範圍和足夠的補償。政府當局和第三方付款人，如私人健康保險公司和健康維護組織，決定他們將承保哪些藥物並建立報銷水平，這可能會影響我們獲得監管批准的任何候選產品的需求或價格。考慮到我們正在開發的候選產品的性質，一些患者可能只需要治療一次(E.g...，單劑給藥)，這類產品的定價結構，以及與患者一生中的慢性治療相比，轉向單劑治療可獲得的覆蓋和報銷水平存在很大的不確定性。如果其他公司建立新的定價結構或商業模式，包括基於長期療效證明的付款，我們為產品定價或獲得報銷的能力可能會受到不利影響。如果這種定價結構或商業模式不能為我們的研發、製造和商業化努力提供足夠的資金，我們的業務可能會受到不利影響。
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除了對我們某些候選產品的潛在定價結構存在不確定性外，成本控制是醫療保健行業的一種反覆出現的趨勢。政府當局和第三方付款人試圖通過限制某些藥物的覆蓋範圍和報銷金額來控制成本。我們不能確保我們商業化的任何產品都有覆蓋範圍和足夠的報銷，如果有報銷，報銷水平是多少。如果無法獲得報銷或僅限量報銷，我們可能無法成功將我們獲得監管部門批准的任何候選產品商業化。我們開發的任何經批准的產品，如果不能及時從政府資助和私人付款人那裏獲得保險和有利可圖的報銷費率，可能會對我們的經營業績、我們籌集產品商業化所需資金的能力以及我們的整體財務狀況產生不利影響。

最近頒佈和未來的立法，包括潛在不利的定價法規或其他醫療改革舉措，可能會增加我們獲得監管部門批准並將我們的候選產品商業化的難度和成本，並影響我們可能獲得的價格。

管理新藥產品的監管審批、覆蓋範圍、定價和報銷等方面的法規因國家而異。在美國和一些外國司法管轄區，有關醫療保健系統的立法和監管變更以及擬議的變更可能會阻止或推遲我們的候選產品的監管審批，限制或監管審批後的活動，並影響我們成功銷售任何獲得監管批准的候選產品的能力。此外，鑑於處方藥和生物製品成本的上漲，政府最近加強了對藥品和生物製品定價做法的審查。這樣的審查導致了最近的幾次國會調查，並提議並頒佈了聯邦和州立法，旨在提高產品定價的透明度，審查定價與製造商患者計劃之間的關係，以及改革政府對藥品和生物製品的計劃報銷方法。在州一級，立法機構越來越多地通過立法並實施旨在控制藥品和生物製品定價的法規，包括價格或患者報銷限制、折扣、對某些產品准入的限制以及營銷成本披露和透明度措施，在某些情況下，旨在鼓勵從其他國家進口和批量購買。有關醫療改革活動和當前定價框架的討論，請參閲我們的2019年Form 10-K中的“企業-政府監管-醫療改革”和“-定價、覆蓋和報銷”部分。

政府、保險公司、管理醫療組織和其他醫療服務付款人繼續努力控制或降低醫療成本和/或實施價格控制可能會產生不利影響：

•對我們候選產品的需求，如果我們獲得監管部門的批准；
•我們有能力為我們的產品設定一個我們認為是公平的價格；
•我們創造收入、實現或保持盈利的能力；
•我們須繳交的税項水平；及
•資金的可獲得性。

任何減少聯邦醫療保險或其他政府計劃的報銷都可能導致私人支付者支付的類似減少，這可能會對我們未來的盈利能力產生不利影響。

即使我們的候選產品獲得了監管部門的批准，我們的產品仍將受到監管部門的審查。

即使我們獲得了司法管轄區的監管批准，監管機構仍可能對我們候選產品的指定用途或營銷施加重大限制，或對可能代價高昂的批准後研究、上市後監測或患者或藥物限制提出持續要求。例如，FDA通常建議接受基因治療的患者接受為期15年的潛在不良事件的隨訪觀察。此外，批准的BLA的持有者必須遵守FDA的規則，並接受FDA的審查和定期檢查，以及其他可能適用的聯邦和州法律，以確保遵守當前的良好製造實踐或cGMP，並遵守BLA中做出的承諾。

如果我們或監管機構發現某個產品存在以前未知的問題，如意外嚴重程度或頻率的不良事件，或該產品的生產設施存在問題，監管機構可能會對該產品或該製造設施施加限制，包括要求從市場上召回或撤回該產品或暫停生產。此外，任何經批准的產品標籤、廣告和促銷活動
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產品將接受監管要求和持續的監管審查。在適用的情況下，如果不遵守這些要求，我們可能會面臨一系列行動，從警告信到產品扣押或鉅額罰款，以及其他行動。有關更多信息，請參閲我們的2019 Form 10-K中的“Business-Government Regulations-U.S.Review and Approval Procedure”一節。

任何政府對涉嫌違反法律或法規的調查都可能需要我們花費大量的時間和資源來回應，並可能產生負面宣傳。上述任何事件或處罰的發生都可能抑制我們將候選產品商業化並創造收入的能力。

我們的員工或承包商可能從事不當行為或其他不當活動，包括不遵守研究、開發、製造或監管標準和要求，這可能會給我們帶來重大責任並損害我們的聲譽。

我們面臨員工和承包商的欺詐或其他不當行為的風險，包括故意未能遵守FDA的規定或類似的外國監管機構的規定、向FDA或類似的外國監管機構提供準確的信息、遵守我們制定的製造標準、遵守聯邦和州醫療欺詐和濫用法律法規以及由可比的外國監管機構制定和執行的類似法律法規、準確報告財務信息或數據或向我們披露未經授權的活動。我們員工和承包商的不當行為還可能涉及不當使用在臨牀試驗過程中獲得的信息，這可能導致監管制裁和對我們的聲譽造成嚴重損害。並非總是能夠識別和阻止此類不當行為，我們為發現和防止此類活動而採取的預防措施可能無法有效控制未知或無法管理的風險或損失，或保護我們免受因不遵守此類法律或法規而引起的政府調查或其他行動或訴訟。如果對我們提起任何此類行動，而我們未能成功為自己辯護或維護我們的權利，這些行動可能會對我們的業務和運營結果產生重大影響，包括施加重大的民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、交還、個人監禁、被排除在政府資助的醫療計劃(如聯邦醫療保險和醫療補助)之外，如果我們受到公司誠信協議或類似協議的約束，以解決違反這些法律的指控，以及削減或重組我們的業務，則可能會對我們的業務和運營結果產生重大影響。

我們可能會使用我們的財力和人力資源來追求特定的研究計劃或候選產品，而無法利用可能更有利可圖或成功可能性更大的計劃或候選產品。

我們的資源有限，可能會放棄或推遲追求後來被證明具有更大商業潛力的某些計劃或候選產品。我們的資源分配決定可能導致我們無法利用可行的商業產品或有利可圖的市場機會，或尋求合作安排，而不是保留對發展的全部責任。我們目前和未來針對候選產品的研發計劃可能不會產生任何商業上可行的產品。對特定候選產品的商業潛力或目標市場的評估是前瞻性的，基於的假設包括(但不限於)市場演變、疾病護理標準的進步、競爭和報銷。這種對假設的依賴意味着，如果我們的假設被證明是不準確或不完整的，我們可能會追求一些最終擁有比我們的候選產品更先進的競爭對手的機會，或者我們可能會通過戰略合作、許可或其他版税安排放棄對候選產品的寶貴權利，而在這種情況下，保留獨家開發和商業化權利對我們更有利。我們也可以將內部資源分配給某個治療領域的候選產品，在該領域中，達成合作安排會更有利，或者事實證明該領域沒有可行的商業機會。任何未能有效利用我們的財務和人力資源都可能損害我們的業務和運營。

即使我們的技術被證明是有效的，它也可能不會帶來商業上可行的產品。

即使我們、我們的合作者或戰略合作伙伴成功地將我們的鋅指蛋白(ZFP)技術用於藥物發現、蛋白質生產、治療開發或其他我們已獲得技術許可的領域，如植物農業，我們或他們可能無法將最終產品商業化，或可能決定使用與該技術競爭的其他方法。到目前為止，還沒有一家公司獲得市場批准，也沒有基於我們的ZFP技術開發或商業化任何治療或農產品。如果我們的技術不能提供安全、有效、有用或商業上可行的方法來發現和開發這些候選產品，這將極大地限制我們的業務和未來的增長，並將對我們的價值產生不利影響。

與製造相關的風險
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我們正在建設製造設施，以支持我們候選產品未來的臨牀生產。我們沒有製造醫藥或生物製品的經驗，也不能保證我們能夠建造一個合規的製造設施，或者，如果建成，我們將能夠成功地製造我們的任何候選產品。

我們希望利用合同製造組織(CMO)和我們自己的設施來滿足我們對臨牀供應的預期需求。我們目前正在通過在加利福尼亞州布里斯班和法國瓦爾邦設計和建造製造設施來提高我們的製造能力，我們計劃最初使用這些設施來支持我們的臨牀供應需求。為了實現這些目標，我們需要將我們候選產品的製造流程和技術訣竅轉移到我們自己的設施中。轉移製造過程和技術訣竅是複雜的，涉及審查和合並可能隨時間演變的文件化和無文件化的過程。此外，將生產轉移到不同的設施可能需要使用新的或不同的工藝來滿足特定設施的特定要求。可能還需要進行額外的研究，以支持某些製造工藝和工藝改進的轉移。在完成旨在證明以前生產的材料與我們的CMO生產的材料的可比性的研究(和相關評估)完成之前，我們不能確定所有相關的技術訣竅和數據都已充分納入製造過程。雖然我們的一些員工以前在其他公司工作過，因此擁有製藥和生物製品製造經驗，但作為一家公司，我們之前沒有製藥和生物製品製造經驗，運營這些設施將要求我們遵守複雜的法規，並繼續聘用和留住經驗豐富的科學、質量控制、質量保證和製造人員。設計和建造製造設施一直是並將繼續是耗時和昂貴的，我們可能會遇到延誤或成本超支。此外, 我們需要政府批准才能運營製造設施，而且獲得批准可能會很耗時。作為製藥和生物製品的製造商，我們也將被要求證明並保持cGMP的合規性。除其他外，這些要求包括質量控制、質量保證以及記錄和文件的維護。此外，建立製造業務將需要重新分配其他資源，特別是我們高級管理層的時間和注意力。即使我們能夠建立自己的製造能力，我們在按照cGMP、法規或其他適用要求運營製造設施時也可能遇到挑戰，導致潛在的負面後果，包括監管行動，這可能會削弱我們利用該設施滿足自身製造需求的能力。我們製造能力開發的任何失敗或延遲都可能對我們候選產品的開發產生不利影響。

製造我們的候選產品既昂貴又困難，而且可能不支持監管批准或商業可行性。

與生產我們的候選產品相關的風險包括但不限於cGMP合規性、成本超支、工藝放大的技術問題、工藝重複性、穩定性問題、批次一致性、產量和原材料的及時可用性。即使我們臨牀試驗的療效和安全性數據將支持候選產品的監管批准，也不能保證我們或任何第三方製造商能夠按照支持或維持FDA或其他監管機構監管批准所需的規格生產我們的候選產品。

例如，我們的一些候選產品是生物製品，它們的生產涉及複雜的過程，包括開發細胞系或細胞系統來生產生物製劑，面臨着顯著的變異性的挑戰。此外，在大量培養這類細胞、持續和充分地分離某些類型的細胞以及收穫和提純由它們產生的生物方面也存在困難。生物製品的製造成本通常比傳統的小分子化合物高得多，而且製造過程很難重現。因此，不能保證我們會成功地為我們的候選產品建立更大規模的商業製造流程或獲得所需的製造能力。由於製造成本高，與製造成本相關的固有不確定性，以及我們患者羣體的不確定性，我們的一些候選產品可能存在商業上不可行的風險。

我們經營實驗室，並正在建設使用潛在有害生物材料和危險材料的製造設施。如果我們以造成傷害或違反法律的方式使用這些材料，我們可能會承擔損害賠償、處罰或罰款的責任。

我們的研究和開發活動涉及，我們計劃的製造設施將涉及對潛在有害生物材料以及危險材料、化學品和通常用於分子和細胞生物學研究的各種放射性化合物的控制使用。例如，我們經常在培養和基因傳遞載體中使用細胞，並在示蹤實驗中使用少量的放射性同位素。我們受制於聯邦、州和地方法律，
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管理這些材料和指定廢物的使用、儲存、搬運和處置的規定。儘管我們保持最新的許可和培訓計劃，但我們不能消除因使用、儲存、處理或處置這些材料而造成意外污染或傷害的風險，或違反管理這些材料的法律的風險。如果發生污染、傷害或違反適用法律的情況，我們可能會對由此產生的損害、處罰或罰款承擔責任，任何責任都可能超出我們的資源範圍。我們目前為因使用這些材料而產生的某些責任投保。然而，如果我們不能以合理的成本維持足夠的保險範圍，我們就可能沒有保險來承擔這些責任。

供應中斷可能會擾亂我們的庫存水平，以及我們候選產品和批准產品的可用性，導致進行或完成臨牀試驗和獲得監管機構對我們候選產品的批准的延遲，並挑戰我們滿足批准產品的商業需求的能力，這可能會損害我們的業務。

我們的候選產品採用技術複雜的工藝製造，需要專門的設備、高度特定的原材料和其他生產限制。這些過程的複雜性，以及政府對我們候選產品的製造和儲存的嚴格標準，使我們面臨生產風險。雖然在臨牀試驗中放行的產品批次要經過抽樣測試，但某些缺陷可能要在產品放行後才能發現。此外，工藝偏差或已批准工藝更改的意外影響可能會導致這些中間產品不符合穩定性要求或規範。例如，我們的候選產品必須在一定範圍內的温度下儲存和運輸。如果這些環境條件偏離，我們的候選產品的剩餘保質期可能會受損，或者它們的有效性和安全性可能會受到不利影響，使它們不再適合使用。

生產和分銷困難或延誤的發生或疑似發生，無論是由於新冠肺炎大流行的影響還是其他原因，都可能導致庫存損失和供應鏈中斷，從而造成聲譽損害、產品責任風險和延遲進行或完成臨牀試驗和/或獲得監管部門的批准。例如,在可預見的未來，強制執行政府訂單，包括與新冠肺炎相關的檢疫和就地訂單，預計將繼續影響我們在美國和其他國家的第三方製造設施，並可能影響材料的可用性或成本，從而擾亂我們的供應鏈。我們的許多第三方製造商都位於受新冠肺炎疫情嚴重影響的國家，用於供應候選產品的材料或生產產品進行臨牀前試驗和臨牀試驗所需的其他材料，如果他們遇到中斷，如暫時關閉或暫停服務，我們可能會在推進這些測試和試驗方面遇到延誤。此外，任何發現的問題的調查和補救都可能導致開發延遲和鉅額費用。在任何情況下，產品儲存的任何故障或供應的損失或中斷都可能推遲我們的臨牀試驗，對於我們可能獲得批准的候選產品，會導致我們的市場份額損失，並對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生負面影響。

我們目前依賴第三方進行臨牀前和臨牀開發候選產品的部分或所有方面的生產。如果我們的某個第三方製造商不能充分表現或滿足我們的需求，我們可能會被要求承擔鉅額成本，並投入大量精力尋找新的供應商或製造商。

我們目前在候選產品的臨牀規模生產方面經驗有限，我們依賴第三方CMO為我們的臨牀前研究和臨牀試驗製造和供應藥物產品。儘管我們正在加利福尼亞州布里斯班和法國瓦爾邦建造符合cGMP標準的製造工廠，但它們還沒有準備好，只會為我們的早期臨牀試驗生產有限數量的候選產品。我們打算繼續依賴第三方生產後期臨牀試驗的候選產品，以及任何批准的產品的商業規模生產。按照FDA的cGMP要求生產藥品和生物製品需要大量的專業知識和資本投資，包括開發先進的製造技術和過程控制。製藥和生物製品製造商在生產中經常遇到困難，包括生產成本和產量方面的困難，質量控制方面的困難，包括候選產品的穩定性和質量保證測試，合格人員短缺，以及遵守嚴格執行的cGMP要求、其他聯邦和州監管要求以及外國法規。如果我們的製造商遇到任何這些困難或未能履行他們對我們的義務或根據適用的法規，我們在臨牀試驗中提供研究生物製品的能力將受到威脅。臨牀試驗材料供應的任何延遲或中斷都可能推遲我們的臨牀試驗的完成，增加與維持我們的臨牀試驗計劃相關的成本，並根據延遲的時間長短，要求我們開始新的研究並支付大量額外費用或完全終止研究。

我們和我們的CMO必須遵守FDA通過其設施檢查計劃執行的cGMP要求。這些要求除其他事項外，包括質量控制、質量保證和記錄的維護以及
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文件。我們和我們的CMO可能無法遵守這些cGMP要求以及FDA、州和外國的其他法規要求。FDA或類似的外國監管機構也可隨時實施新標準，或改變其對產品製造、包裝或測試現有標準的解釋和執行。我們對製造商遵守這些法規和標準的控制有限。不遵守這些要求可能會導致罰款和民事處罰、暫停生產、暫停或延遲產品批准、產品扣押或召回或撤回產品批准。如果由於我們的製造商未能遵守適用的法律或其他原因，我們供應的任何產品的安全受到損害，我們可能無法獲得監管機構對我們的產品的批准或無法成功地將其商業化，我們可能要對由此造成的任何傷害承擔責任。這些因素中的任何一個都可能導致我們候選產品的臨牀試驗、監管提交、批准或商業化的延遲，導致更高的成本或損害我們的聲譽。

我們目前與CMO簽訂的協議並沒有規定所有預期的臨牀試驗或全面商業化所需的全部藥物產品的供應。如果我們和我們的CMO不能同意他們為我們的臨牀和商業供應需求提供必要的藥物產品的條款和條件，我們可能無法生產候選產品，直到找到合格的替代製造商，這也可能延誤候選產品的開發，並削弱我們將候選產品商業化的能力。

擁有必要的製造和監管專業知識和設施的第三方CMO的數量有限，安排替代CMO的費用可能很高，而且需要大量時間，這可能會對我們的業務產生不利影響。任何候選產品的新制造商將被要求根據適用的法規要求獲得資格，並需要根據適用的知識產權法對製造候選產品的方法擁有足夠的權利。根據適用的法規要求獲得必要的FDA批准或其他資格，並確保不侵犯第三方知識產權，可能會導致嚴重的供應中斷，並可能需要新制造商承擔可能轉嫁給我們的大量額外成本。

與本行業有關的風險

我們的候選產品基於新技術，這使得我們很難預測開發的時間和成本，以及隨後獲得監管部門批准的時間和成本。

我們將研發重點放在基因治療、基因編輯細胞治療、基因組編輯和基因組調控上。像我們這樣的候選新產品的監管審批過程尚不清楚，可能比其他更知名或更廣泛研究的候選產品的審批過程更長、更昂貴。

其他人進行的基因治療產品臨牀試驗的不利發展可能會導致FDA或其他監督機構改變對我們候選產品的審批要求。

這些監管審查委員會和諮詢小組及其發佈的任何新指南可能會延長監管審查過程，要求我們進行額外的臨牀前研究或臨牀試驗，增加我們的開發成本，導致監管立場和解釋的變化，推遲或阻止我們當前或未來候選產品的批准和商業化，或者導致重大的批准後限制或限制。當我們推介我們的候選產品時，我們將被要求與這些監管和諮詢小組協商，並遵守適用的指導方針。如果我們沒有做到這一點，我們可能會被要求推遲或停止開發我們的候選產品。這些額外的流程可能會導致審查和審批過程比我們預期的更長。延遲或未能獲得將潛在產品推向市場所需的監管批准，或獲得監管批准所需的意外成本，可能會降低我們產生足夠產品收入的能力，我們的業務、財務狀況、運營結果和前景將受到損害。即使我們的候選產品獲得批准，我們預計FDA也會要求我們在獲得批准後的幾年內提交關於我們的臨牀試驗對象的後續數據。如果隨訪數據顯示這些患者的長期安全性或有效性結果為陰性，FDA可能會撤銷其批准或更改我們產品的標籤，這可能會對我們的業務產生不利影響。

此外，其他人進行的基因療法或細胞療法產品臨牀試驗的不利發展可能會導致FDA或其他監督機構改變對我們候選產品的審批要求。FDA和EMA在批准以下產品方面的經驗非常有限體內基因治療產品。因此，很難確定我們的候選產品需要多長時間或花費多少錢才能獲得監管部門的批准。

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如果我們或我們的競爭對手開發、獲得或營銷比我們更有效的技術或產品，我們的財務狀況和成功營銷或商業化我們的候選產品或盈利的能力將受到不利影響。

生物技術和製藥行業競爭激烈，容易受到重大而迅速的技術變革的影響。我們知道有幾家公司專注於其他編輯細胞、編輯基因和調節基因表達的方法，還有數量有限的商業和學術團體致力於基因組編輯和基因組調控技術的發展。應用基因編輯細胞療法、基因組編輯和基因組調控領域競爭激烈，我們預計來自多個不同來源的競爭將持續並加劇，包括製藥和生物技術公司、學術和研究機構以及政府機構，這些機構將尋求開發與我們的ZFP技術平臺競爭的產品和技術。例如，在基因組編輯和基因治療產品中，以我們的產品開發為重點的相互競爭的專有技術包括但不限於重組蛋白、其他基因治療/cDNA、反義、siRNA和microRNA方法、外顯子跳躍、小分子藥物、單克隆抗體、成簇的規則間隔短迴文重複序列、或CRISPR/CAS技術和轉錄激活因子樣效應器，或TALE、蛋白質、巨核酸酶和MegaTALs。有關我們可能面臨的競爭的更多信息，請參閲我們2019年Form 10-K中的“業務-競爭”部分。

我們或我們的合作伙伴或戰略合作伙伴使用我們的ZFP技術平臺開發的任何產品都將進入競爭激烈的市場。即使我們能夠生產出對預期用途安全有效的產品，競爭的技術可能會被證明更有效或更便宜，這在一定程度上，如果這些競爭的技術獲得市場接受，將限制我們的收入機會。在某些情況下，相互競爭的技術已被證明是有效的，而且成本更低。相互競爭的技術可能包括調節基因表達或修改基因的其他方法。ZFNs和我們的ZFP轉錄因子，或ZFP-TF，在生命科學行業有廣泛的應用，並與許多公司應用於基因研究的廣泛的新技術和方法競爭。

除了擁有競爭對手的技術外，我們的競爭對手還包括製藥和生物技術公司，它們擁有：

•比我們的資本資源多得多；
•比我們擁有更多的研發人員和設施；以及
•在產品開發、獲得監管批准和專利保護方面有更多經驗。

這些組織還與我們競爭以吸引合格的人員，吸引各方進行收購、合資或其他合作，並許可與我們的技術競爭的學術和研究機構的專有技術，這可能會阻止我們尋求類似的機會。因此，我們的競爭對手可能會在我們之前成功地獲得專利保護或將產品商業化。即使我們的候選產品更有效，如果它不是第一個推向市場，也可能是不利的。此外，我們開發的任何產品都可能與市場上成熟的現有產品或服務競爭。此外，我們開發中的一些候選產品被設計為只使用一次。開發單劑療法的任何成功都可能導致我們失去設計用於患者一生的療法的潛在經常性收入。

不斷演變的全球新冠肺炎疫情可能會對我們的業務和運營產生實質性的不利影響，包括我們的主要研究機構和臨牀試驗地點，以及我們的合作者、戰略合作伙伴、製造商、CRO和其他與我們有業務往來的第三方的業務和運營。

3月10日，世界衞生組織宣佈新冠肺炎這種新型冠狀病毒爆發為大流行。大流行的影響可能會對我們的業務和業務造成實質性的不利影響。世界各地為幫助緩解冠狀病毒傳播而採取的行動包括限制旅行，在某些地區進行隔離，以及強制關閉某些類型的公共場所和企業，包括在我們日常活動最多的三個國家-美國、法國和英國。我們的業務受到旨在減少疾病傳播的大流行限制的直接影響，其中包括多項加利福尼亞州的行政命令、若干半協調的舊金山灣區命令、全國其他幾個州和地方的額外命令以及美國境外的類似命令，這些命令除其他事項外，指示個人在其居住地避難，指示企業和政府機構停止在實際地點的非必要行動，禁止某些非必要的集會，以及下令停止非必要的旅行。為了響應這些公共衞生指令和命令，我們對大多數員工實施了在家工作的政策，並修改了我們實驗室的工作規程和時間表。政府命令以及我們的在家工作和實驗室協議的影響減緩了我們的生產力，並在一定程度上擾亂了我們的業務，未來可能還會繼續這樣做，其程度在一定程度上將取決於限制的長度和嚴重程度以及其他
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我們在正常過程中開展業務的能力受到限制。例如，在執行我們的健康和安全協議時，我們的實驗室運營經歷了週期性的短期中斷，如果我們的實驗室工作人員中出現新冠肺炎的嚴重爆發，未來遵守這些協議可能會導致更長時間的運營中斷。這些幹擾，以及未來可能出現的更嚴重的幹擾，可能是由於政府命令或新的政府命令在我們運營的地方或我們的行業普遍適用，或者特別適用於我們或我們的設施，從而阻礙我們及時進行研究、履行我們對合作者的研究義務以及推進我們治療計劃的發展。這些中斷可能會對我們的業務、經營業績和財務狀況造成實質性的不利影響。

此外，我們的業務合作伙伴，包括生物製藥合作者和臨牀試驗地點，也改變了他們的運營方式，擾亂了我們的業務，並可能繼續這樣做。例如，我們的Fabry和TX200項目的臨牀研究時間表由於新冠肺炎的影響以及醫療資源被轉移以抗擊疫情而需要定期調整。雖然我們一直在與我們的業務合作伙伴合作，儘量減少新冠肺炎對我們和我們的合作者進行的臨牀試驗和研發運營的任何影響，但我們確實預計，由於新冠肺炎對我們和我們合作伙伴的運營的影響，未來我們的至少一些項目仍將經歷延遲和中斷。這些延遲和中斷在過去和未來可能與臨牀站點啟動、患者招募和受試者的登記或劑量有關。如果隔離阻礙行動或中斷醫療服務，一些受試者和臨牀研究人員可能不能或不願意遵守臨牀試驗方案。

雖然各國政府已經開始分階段重新開放，但何時完全解除限制還不確定，如果是的話，我們何時能夠恢復大流行前的工作程序。鑑於新冠肺炎的持續傳播和不斷擴大，某些司法管轄區已經取消了這種重新開放的做法。在可預見的未來，強制執行政府命令，包括與新冠肺炎或其他傳染病相關的隔離和就地隔離命令，預計將繼續影響我們在美國和其他國家的實驗室和第三方製造設施的人員，並可能影響材料的可用性或成本，從而擾亂我們的供應鏈。我們的許多第三方製造商都位於受新冠肺炎疫情嚴重影響的國家，用於供應候選產品的材料或生產產品進行臨牀前試驗和臨牀試驗所需的其他材料，如果他們遇到中斷，如暫時關閉或暫停服務，我們可能會在推進這些測試和試驗方面遇到延誤。

新冠肺炎的傳播在全球範圍內造成了廣泛的影響，可能會對我們的經濟造成實質性的影響。雖然新冠肺炎帶來的潛在經濟影響及其持續時間可能很難評估或預測，但持續的大流行可能會導致全球金融市場嚴重混亂，削弱我們獲得資本的能力，這可能會在未來對我們的流動性造成負面影響。此外，新冠肺炎的傳播導致的經濟衰退或市場回調可能會對我們的業務和我們普通股的價值產生實質性影響。

新冠肺炎的全球大流行繼續快速演變。新冠肺炎大流行對我們業務的影響程度、我們的臨牀開發和監管努力將取決於未來的發展，這些發展仍然高度不確定，目前無法充滿信心地預測，例如大流行的最終持續時間和嚴重程度、美國、法國、英國和其他國家的旅行限制、隔離和社會距離要求、企業關閉或業務中斷，以及美國、法國、英國和其他國家為控制和治療疾病而採取的行動的有效性。因此，我們還不知道對我們的業務、我們產品的銷售、我們的臨牀和監管活動、醫療保健系統或整個全球經濟的潛在延遲或影響的全部程度。然而，這些影響可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景產生實質性的不利影響。

此外，不斷演變的新冠肺炎疫情對我們的業務和運營業績產生了不利影響，它可能還會增加“風險因素”一節中描述的許多其他風險和不確定性。

負面輿論和加強對基因療法和基因藥物的監管審查可能會損害公眾對我們候選產品的安全性的看法，並對我們開展業務或獲得監管機構批准我們的候選產品的能力產生不利影響。

轉基因產品目前正受到公眾辯論和更嚴格的監管審查，這兩種情況都可能阻止或推遲農產品的生產。基因治療仍然是一項新技術，目前只有兩種體內到目前為止，美國批准的用於遺傳病的基因治療產品只有幾個體內迄今為止，歐盟批准了用於遺傳病的基因治療產品。公眾的認知可能會受到基因治療不安全的説法的影響，基因治療可能得不到公眾或醫學界的接受。例如，在法國和法國，關於X連鎖嚴重聯合免疫缺陷(X連鎖SCID)嬰兒的逆轉錄病毒基因轉移試驗的嚴重不良事件的報道
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FDA隨後在美國擱置相關試驗的行動，對涉及基因治療的某些公司的公眾認知和股價產生了重大負面影響，無論特定公司是否參與了逆轉錄病毒基因轉移，或者特定公司的臨牀試驗是否因這些事件而被擱置。基因治療和基因藥物領域可能會發生其他不良事件，可能導致加強監管審查、潛在的監管延遲或對公眾對基因治療和基因藥物的認知產生負面影響，這可能會導致我們的股價下跌。

特別是，我們的成功將取決於專門治療我們的候選產品所針對的遺傳病的醫生，他們開出的治療方案涉及使用我們的候選產品來代替或補充他們熟悉的、可能獲得更多臨牀數據的現有治療方法。

即使利用我們的技術開發的轉基因產品獲得監管部門的批准，我們的成功也將取決於公眾對使用轉基因產品(包括藥品、植物和植物產品)的接受程度。聲稱轉基因產品不能安全食用或對環境構成危險的説法可能會影響公眾的態度。我們的轉基因產品可能得不到公眾的認可。更嚴格的政府法規或負面輿論將對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生不利影響，並可能延誤或損害我們候選產品的開發和商業化，或對我們可能開發的任何產品的需求。例如，早期的基因治療試驗導致了幾個廣為人知的不良事件，包括使用其他載體的其他試驗中出現的白血病和死亡病例。我們的臨牀試驗或涉及基因療法產品或我們競爭對手產品的其他臨牀試驗中的嚴重不良事件，即使最終不能歸因於相關候選產品，以及由此引起的宣傳，都可能導致政府監管加強、公眾看法不利、我們候選產品的測試或審批可能出現監管延誤、對已獲批准的候選產品提出更嚴格的標籤要求，以及對任何此類候選產品的需求減少。

我們目前和未來與醫療保健提供者、客户和第三方付款人的關係要求我們遵守適用的反回扣、欺詐和濫用、隱私、數據安全和其他醫療保健法律法規。如果我們不遵守這些法律和法規，我們可能會面臨很大的懲罰，我們的業務、經營業績、財務狀況和前景都可能受到不利的影響。

醫療保健提供者、醫生和第三方付款人將在我們獲得監管批准的任何候選產品的推薦和處方中發揮主要作用。與醫療保健提供者、第三方付款人和客户的安排可能會使我們面臨廣泛適用的欺詐和濫用以及其他醫療法律和法規，這些法律和法規可能會限制我們營銷、銷售和分銷我們產品的業務或財務安排和關係。作為一家生物技術公司，儘管我們不會控制醫療服務的轉介或直接向聯邦醫療保險、醫療補助或其他第三方付款人收費，但與欺詐和濫用、透明度、健康隱私和安全以及患者權利有關的聯邦和州醫療法律法規現在和將來都適用於我們的業務。有關可能影響我們運營能力的適用聯邦和州醫療法律法規下的限制的詳細信息，請參閲我們的2019年Form 10-K中的“企業-政府監管-附加監管”部分。

這些法律的全部範圍和執行都是不確定的，並受到當前醫療改革環境的快速變化的影響，特別是在缺乏適用的先例和法規的情況下。審查工作繼續加強，這導致了醫療保健行業的一些調查、起訴、定罪和和解。迴應調查可能會耗費時間和資源，並可能分散管理層對業務的注意力。確保我們與第三方的業務安排符合適用的醫療法律和法規的努力將涉及大量成本。如果我們的業務或任何預期與我們有業務往來的醫生或其他醫療保健提供者或實體被發現不遵守適用法律或適用法規，我們和他們可能會受到重大的民事、刑事和行政執法行動，請參閲我們2019年10-K表格中的“企業-政府監管-附加監管”一節。

此外，我們還必須遵守隱私和數據安全法律，如歐盟一般數據保護條例(GDPR)和2018年加州消費者隱私法案(CCPA)，這些法律適用於個人數據的收集、使用、披露、傳輸或其他處理。有關這些法規的更多信息，請參閲我們的2019 Form 10-K中的“企業-政府法規-隱私法規”部分。為了遵守GDPR對將個人數據轉移到歐洲以外地區的限制，我們依賴標準合同條款。然而，歐盟最高法院2020年7月的一項裁決對這一做法提出了質疑，英國當局也可能同樣質疑標準合同條款作為將個人數據合法轉移到歐洲以外的機制的可行性。如果我們不能實施必要的保障措施，以確保我們從歐洲和歐洲內部轉移個人數據是合法的，我們將面臨更多的監管行動，鉅額罰款，以及禁止處理來自歐洲的個人數據的禁令，並可能被要求增加我們的數據。
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在歐洲的處理能力花費巨大。限制我們從歐洲進口個人數據的能力可能會影響我們在歐洲的臨牀試驗活動，並限制我們與CRO和其他受歐洲數據保護法律約束的第三方合作的能力。其他國家可能會對GDPR採取類似的限制，這可能會進一步影響我們的行動。

我們未能或據稱未能遵守與隱私或數據安全有關的法律、法規、政策、法律或合同義務、行業標準或監管指南(包括由於我們與隱私、數據安全、營銷或通信相關的政策、程序或措施存在缺陷)，可能會導致政府調查和執法行動、訴訟、罰款、處罰、禁止我們的數據處理活動的禁令或負面宣傳。此外，有關數據隱私和安全(連同適用的行業標準)的新法規、立法行動或對現有法律或法規的解釋變化可能會增加我們的業務成本。在這方面，我們預計美國、歐盟和其他司法管轄區將繼續有與隱私和數據保護相關的新的擬議法律、法規和行業標準，我們無法確定這些未來的法律、法規和標準將對我們的業務產生什麼影響。

針對我們的產品責任訴訟可能導致我們承擔重大責任，並限制我們可能開發的任何產品的商業化。

我們面臨着與在人體臨牀試驗中測試我們的候選產品有關的固有的產品責任風險，如果我們將我們可能開發的任何產品商業化銷售，我們將面臨更大的風險。參加我們臨牀試驗的受試者、患者、醫療保健提供者或其他使用、管理或銷售我們產品的人可能會對我們提出產品責任索賠。如果我們不能成功地針對我們的候選產品或產品造成傷害的索賠為自己辯護，我們可能會招致重大責任。無論是非曲直或最終結果如何，責任索賠可能會導致：
•對任何候選產品或我們可能開發的產品的需求減少；
•終止臨牀試驗地點或者整個試驗項目；
•損害我們的聲譽和媒體的嚴重負面關注；
•臨牀試驗參與者退出；
•相關訴訟的辯護費用較高；
•對試驗對象或患者給予鉅額金錢獎勵；
•收入損失；
•從我們的商業運作中分流管理和科學資源；以及
•無法將我們可能開發的任何產品商業化。

我們目前持有產品責任保險的水平，我們認為這是類似情況下公司的慣例，足以為我們提供可預見風險的保險，但可能不足以覆蓋我們可能產生的所有責任。保險範圍越來越貴。我們可能無法以合理的費用或足夠的金額維持保險範圍，以支付可能出現的任何責任。如果我們為正在開發的候選產品獲得監管部門的批准，我們打算擴大產品的保險範圍，將商業產品的銷售包括在內，但我們可能無法為任何獲得監管部門批准的產品獲得商業上合理的產品責任保險。在基於具有意想不到的副作用的藥物的集體訴訟中，已經做出了大量判決。一項成功的產品責任索賠或一系列針對我們的索賠，特別是如果判決超出了我們的保險範圍，可能會減少我們的現金，並對我們的業務產生不利影響。

與我們的財務有關的風險

自成立以來，我們已經發生了重大的運營虧損，並預計在可預見的未來我們將繼續虧損。

自1995年開始運營以來，我們已經產生了運營虧損。我們未來虧損的程度和盈利的時間是不確定的，我們預計在可預見的未來會出現虧損。我們從一開始就致力於開發我們的ZFP技術，這已經並將繼續需要大量的研發支出。到目前為止，我們的資金來自發行股權證券、來自合作協議的收入、在我們技術的非治療性應用方面的其他戰略夥伴關係、聯邦政府研究撥款和研究基金會授予的贈款。隨着我們繼續推廣我們的候選產品，我們預計在未來幾年內將繼續招致額外的運營虧損。如果產生大量產品收入和實現盈利所需的時間比我們目前預期的要長，或者如果我們無法通過股權融資或其他資金來源產生流動性，我們可能會被迫縮減或暫停運營。

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我們可能無法以優惠條款籌集更多資金(如果有的話)，這將損害我們開發我們的技術和候選產品的能力，並可能推遲或終止我們的部分或全部計劃。未來發行的股權證券也可能導致我們的股東大幅稀釋。

自成立以來，我們遭受了重大的運營虧損和負的運營現金流，尚未實現盈利。我們預計，隨着我們擴大基礎設施以及研究和產品開發活動，未來幾年的資本支出和運營支出將會增加。雖然我們相信，截至2020年9月30日，我們的可用現金、現金等價物和有價證券，再加上來自合作、戰略合作伙伴和研究撥款的預期收入，將足以為我們目前計劃的運營提供資金，至少在本Form 10-Q季度報告發布之日起的未來12個月內，我們將需要籌集大量額外資金，為我們候選產品的開發、製造和潛在商業化提供資金。我們會定期考慮集資機會，並可能不時根據各種因素，包括市場情況和我們的運作計劃，決定是否集資。此外，當我們將精力集中在專有人類療法上時，我們將需要尋求FDA對我們的候選產品的批准，這一過程可能會使每種產品的成本超過數億美元。由於非我們所能控制的外部因素，例如新興生物科技公司的股票市場波動，以及美國和海外的一般經濟和市場狀況，我們在進入資本市場時可能會遇到困難。例如，我們籌集額外資本的能力可能會受到潛在的全球經濟狀況惡化以及最近美國和全球信貸和金融市場因新冠肺炎疫情的演變而中斷和波動的不利影響。我們不能肯定我們能以我們可以接受的條件獲得融資。, 或者一點也不。如果我們不能及時獲得充足的資金，將對我們的業務以及我們開發候選技術和產品的能力產生不利影響。

如果我們通過發行股權證券來籌集額外資本，我們的股東可能會遭遇嚴重的稀釋。我們可以在一次或多次交易中以我們不時確定的價格和方式發行普通股、可轉換證券或其他股權證券。新的投資者可以獲得比我們現有股東更高的權利。

我們利用淨營業虧損來抵消未來應税收入的能力可能會受到限制。

雖然我們結轉的聯邦淨營業虧損中有一定數額是無限期結轉的(但受百分比限制)，但我們結轉的大量聯邦淨營業虧損和所有州淨營業虧損將分別從2024年和2029年開始到期(如果沒有使用)。到期結轉的淨營業虧損可能到期未使用，不能用於抵消未來所得税負債。此外，根據修訂後的1986年《國內税法》第382和383條，以及州法律的相應規定，如果一家公司經歷了一次“所有權變更”，這通常被定義為在三年內其股權所有權價值變化超過50個百分點，那麼該公司利用變更前淨營業虧損結轉和其他變更前税收屬性來抵消變更後收入或税款的能力可能是有限的。我們過去經歷過所有權變動，未來也可能會因為我們隨後的股權變動而經歷更多的所有權變動，其中一些可能不是我們所能控制的。如果發生所有權變更，我們使用淨營業虧損結轉的能力受到實質性限制，這將有效地增加我們未來的納税義務，從而損害我們未來的經營業績。此外，在州一級，可能會有一段時間暫停或以其他方式限制使用淨營業虧損結轉，這可能會加速或永久增加州政府應繳税款。因此，如果我們賺取應税收入淨額，我們可能無法使用我們的淨營業虧損的全部或大部分結轉和其他税收屬性，這可能會導致我們未來的納税義務增加，並對我們未來的現金流產生不利影響。

與我們對第三方的依賴有關的風險

如果我們與我們的承包商、合作者或戰略合作伙伴之間出現衝突，這些各方可能會出於自身利益行事，這可能會限制我們實施戰略的能力，否則會損害我們的業務和前景。

如果我們與承包商、企業或學術合作伙伴或戰略合作伙伴之間發生衝突，對方可能會出於自身利益行事，這可能會限制我們實施戰略的能力。我們的一些學術合作者和戰略合作伙伴正在與我們合作的每個領域進行多項產品開發工作。我們的合作者或戰略合作伙伴可能會單獨或與其他人一起開發相關領域的產品，這些產品與這些合作的主題產品或潛在產品具有競爭力。無論是由協作者或戰略合作伙伴開發的競爭產品，還是由協作者或戰略合作伙伴擁有權利的競爭產品，都可能導致合作伙伴撤回對我們的候選產品的支持。

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我們的一些合作者或戰略合作伙伴在未來也可能成為我們的競爭對手。我們的合作者或戰略合作伙伴可能開發或投資於競爭產品，阻止我們與其競爭對手進行合作，未能及時獲得監管批准，過早終止與我們的協議，或未能投入足夠的資源開發適用協議涵蓋的候選產品並將其商業化。

此外，我們與我們的合作者之間可能會因對我們或我們的合作者或戰略合作伙伴在適用協議下的表現產生爭議而產生衝突，包括因涉嫌違反我們與我們的合作者和戰略合作伙伴的協議而產生的爭議。例如，根據我們與合作伙伴和戰略合作伙伴的協議，我們對他們負有一定的保密義務，而且，在我們於2018年4月披露的數據安全事件中，我們可能會受到違反保密義務的指控，這可能導致我們和/或受影響的合作伙伴或戰略合作伙伴尋求終止與我們的協議，從而導致我們和/或受影響的合作伙伴或戰略合作伙伴應支付損害賠償。

這些發展中的任何一個都可能損害我們的產品開發努力，否則會對我們的業務和前景產生不利影響。

我們的合作者和戰略合作伙伴可能會控制我們的研究、開發和製造計劃的各個方面，包括但不限於我們的臨牀試驗，這可能會導致我們提議的產品商業化的延遲和其他障礙。

我們依賴第三方合作者和戰略合作伙伴為我們的一些治療計劃設計和進行臨牀試驗。因此，我們可能無法按照目前預期的方式或時間表執行這些計劃，這可能會對我們的業務運營產生負面影響。此外，如果這些合作者或戰略合作伙伴中的任何一個撤回對我們的計劃或建議的產品的支持，或者以其他方式損害他們的發展，我們的業務可能會受到負面影響。

我們在與諾華、Biogen、Kite、賽諾菲、武田和輝瑞的協議中缺乏對臨牀開發的控制，這可能會導致我們候選產品的開發和商業化出現延遲或其他困難，這可能會阻止我們及時完成預期的IND申報，並根據協議獲得任何里程碑、特許權使用費和其他福利。此外，根據我們各自的協議，我們的第三方合作者有權提前通知我們終止協議，因此，我們根據這些協議可能收到的實際里程碑付款可能會大大低於這些協議規定的全部金額。

我們的許可合作者或戰略合作伙伴可能決定採用替代技術或產品，或者可能無法使用我們的技術開發商業上可行的產品，這將對我們的收入和我們開發這些產品的戰略產生負面影響。

我們的合作者或戰略合作伙伴可能會採用替代技術，這可能會降低ZFP技術的適銷性。此外，由於我們的許多合作者或戰略合作伙伴可能正在從事一個以上的開發項目，因此他們可以選擇將資源轉移到他們與我們合作的項目之外的其他項目。如果他們這樣做，這將推遲我們測試我們技術的能力，並將推遲或終止基於我們ZFP技術的潛在產品的開發。此外，我們的合作者和戰略合作伙伴可以選擇不開發由我們的協作和戰略合作安排產生的產品，或者將足夠的資源投入到這些產品的開發、製造、營銷或銷售中。如果他們終止與我們的合作關係，我們將被要求尋求其他合作伙伴或合作者的支持。我們可能沒有足夠的資源和專業知識自行開發這些項目，也可能無法找到合適的合作伙伴或協商有利的合作協議來繼續開發這些項目。如果這些事件中的任何一個發生，我們可能無法開發我們的技術或將我們的產品商業化。

我們技術的商業化將在一定程度上取決於與其他公司的戰略合作。如果我們在未來找不到這樣的合作者，或者如果我們的合作者不努力推進我們候選產品的開發、監管批准和商業化，我們可能無法開發我們的技術或候選產品，這可能會減緩我們的增長並降低我們股票的價值。

我們自己沒有財力來充分開發我們的候選產品，獲得監管部門的批准，並將其商業化。我們在很大程度上依賴與其他公司的戰略合作協議為我們的研究和開發工作提供資金，包括臨牀前研究和臨牀測試，並預計將在很大程度上依賴此類協議為我們的候選產品商業化所需的漫長監管審批過程提供資金。
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例如，我們與諾華公司達成合作協議，開發候選產品用於治療某些神經發育障礙，包括自閉症和智力殘疾；與Biogen公司合作開發候選產品，用於治療阿爾茨海默病、α-synuclein相關疾病(包括帕金森病)和其他神經系統疾病；與Kite公司簽訂合作協議，開發候選產品用於治療癌症；與輝瑞公司合作開發候選產品，用於治療血友病A和肌萎縮側索硬化症以及與基因突變有關的額顳葉變性。C9ORF72與賽諾菲合作開發治療β地中海貧血和鐮狀細胞疾病的候選產品。

如果我們不能確保更多的戰略合作，或者如果我們的合作者不能或不願意努力推進我們候選產品的開發、監管批准和商業化，我們的增長可能會放緩，並對我們為我們的技術和候選產品的開發創造資金的能力產生不利影響。此外，我們的合作者可能會在幾乎沒有事先通知的情況下轉授許可或放棄開發計劃，或者我們可能與我們的合作者發生分歧或糾紛，這將導致相關產品開發放緩或停止。此外，我們的協作者的業務或運營可能會通過重組、收購和其他戰略交易發生重大變化，這些交易可能會對他們推進我們計劃的能力產生負面影響。由於疫情對我們的合作者及其業務和運營的影響，不斷演變的新冠肺炎疫情可能同樣會影響我們實現合作的預期好處的能力。

根據典型的合作協議，我們希望獲得基於特定里程碑成就的候選產品研發收入，以及基於任何商業化產品銷售額百分比的版税。實現這些里程碑將在一定程度上取決於我們的合作者的努力以及我們自己的努力。如果我們或任何協作合作伙伴未能達到特定里程碑，則協作協議可能會終止，這可能會減少我們的收入。此外，如果商業化產品的銷售達不到預期，我們可能會收到比預期更低的版税。

與我們的知識產權有關的風險

由於保護和維護我們的專有權利困難且成本高昂，而且第三方可能已經提交了與我們類似的專利申請，因此我們可能無法獲得或維持對我們的技術和產品的專有保護，或者我們可能只能在有限的司法管轄區獲得保護。

我們的商業成功可能在一定程度上取決於獲得並實施對我們技術的專利保護，以及成功地保護我們可能受到挑戰的任何專利。獲取和執行製藥和生物技術專利是昂貴、耗時和複雜的，我們可能無法以合理的成本或及時地提交和起訴所有必要或可取的專利申請，或維護、執行和許可任何可能從該等專利申請中發放的專利。我們也有可能在獲得專利保護為時已晚之前，無法確定我們的研究和開發成果中的可申請專利的方面。製藥和生物技術公司的專利地位可能非常不確定，可能涉及複雜的法律和事實問題。關於生物技術專利中允許的權利要求的廣度，到目前為止還沒有出現一致的政策。因此，我們無法預測我們擁有或許可的任何專利申請可能發出的索賠的廣度，也無法預測是否有任何第三方專利可能會發出與我們的候選產品或技術相關的索賠。即使專利確實成功頒發，即使這些專利涵蓋我們的候選產品，第三方也可能會對其有效性、可執行性或範圍提出質疑，這可能會導致此類專利被縮小或失效。不能保證與我們的專利和專利申請相關的所有潛在的現有技術都已找到，這些技術可能會使專利無效或阻止專利從未決的專利申請中頒發。此外，如果第三方提交了類似的專利申請，則可以由美國專利商標局或第三方美國專利商標局(U.S.PTO)在美國啟動幹擾或派生程序, 或者由我們來決定誰是第一個發明我們申請的專利權利要求所涵蓋的任何主題的人。

我們是授予我們特定專利和專利申請權利的各種許可協議的一方。我們也是各種許可協議的一方，根據這些協議，我們授予第三方在特定專利和專利申請下的權利。我們目前的許可證包含履約義務。如果我們不能履行這些義務，許可證可能會被終止。如果我們不能繼續以商業合理的條款許可這些技術，或者根本不能，我們可能會被迫推遲或終止我們的產品開發和研究活動的某些方面。

關於我們現在和任何未來的從屬許可，因為我們的權利來自授予我們的從屬許可人的權利，我們面臨這樣的風險，即我們的從屬許可人可能無法履行主許可項下的義務，或者沒有通知我們原始許可人所擁有的基礎知識產權的有用改進或增加。

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我們無法對我們內部開發的知識產權行使與我們從第三方授權的相同程度的知識產權控制。我們不控制對我們從第三方授權的某些專利申請的起訴，因此，這些專利申請可能不會按我們的意願或不及時地起訴。

我們的所有權未來的保護程度是不確定的，我們不能保證：

•我們或我們的許可人是第一批製造我們每一項未決專利申請所涵蓋的發明的公司；
•我們或我們的許可人最先為這些發明提交專利申請；
•別人的專利不會對我們的經營能力產生不利影響；
•其他公司不會獨立開發類似或替代技術或對我們的任何產品、流程或技術進行反向工程；
•我們的任何未決專利申請都將產生已頒發的專利；
•向我們、我們的合作者或戰略合作伙伴頒發或許可的任何專利都將為商業上可行的產品提供基礎，或將為我們提供任何競爭優勢；
•向我們頒發或許可的任何專利不會受到第三方的挑戰和無效；或
•我們將開發更多可申請專利的產品、工藝或技術。

其他公司已經提交了專利申請，未來可能也會提交類似於我們的專利申請。我們知道，有一些學術團體和其他公司正在試圖開發基於使用鋅指、TALL、CRISPR/CAS和其他DNA結合蛋白的技術，這些團體和公司已經提交了專利申請。儘管我們目前沒有計劃使用要求保護的發明，但已經頒發了幾項針對這項技術的權利要求的專利。如果這些或其他專利申請作為專利頒發，則這些申請的任何一項或多項專利的持有者可能會對我們、我們的合作者或戰略合作伙伴提起侵權訴訟，要求賠償損失，並試圖禁止與受影響的產品和過程相關的商業活動。無論結果如何，訴訟索賠的費用都可能是巨大的。此外，我們無法預測我們、我們的合作者或戰略合作伙伴是否會在任何行動中獲勝。此外，如果相關專利主張被維持為有效和可強制執行，並且我們的產品或方法被發現侵犯了一項或多項專利，我們或我們的合作者可能不得不支付鉅額損害賠償，包括故意侵權的三倍損害賠償和律師費，並且我們可能被阻止製造、使用或銷售相關產品或方法，除非我們或我們的合作者能夠獲得許可或能夠繞過專利主張進行設計。我們不能保證我們或我們的合作者能夠以商業上合理的條款獲得這樣的許可，或者根本不能保證我們能夠成功地圍繞相關的專利權利要求進行設計。在基因組學或細胞治療行業中，可能會有關於專利和其他知識產權的重大訴訟。, 這可能會讓我們面臨訴訟。如果我們捲入訴訟，可能會消耗相當大一部分管理和財政資源。

我們依靠商業祕密來保護我們認為不適合或不能獲得專利保護的技術。然而，商業祕密很難保護。雖然我們要求員工、學術合作者和顧問簽訂保密協議，但我們可能無法充分保護我們的商業祕密或其他專有信息或執行這些保密協議。

我們的合作者、戰略合作伙伴和科學顧問有權發佈我們可能有權獲得的數據和信息。如果我們不能對與我們的合作和戰略夥伴關係相關的技術和其他機密信息保密，那麼我們可能無法獲得專利保護或保護我們的專有信息。

專利條款可能不足以在足夠長的時間內保護我們在候選產品上的競爭地位，而且可能會因司法管轄區的不同而有所不同。

專利的壽命是有限的。在美國，專利的自然失效時間通常是自其最早的美國非臨時申請日或相應國際申請的申請日起20年。可能有各種擴展可用。然而，專利的有效期及其提供的保護是有限的。即使獲得了涵蓋我們候選產品的專利，一旦產品的專利有效期到期，我們也可能面臨來自仿製藥的競爭。考慮到新產品候選產品的開發、測試和監管審查所需的時間，保護這些候選產品的專利可能會在這些候選產品商業化之前或之後不久到期。因此，我們擁有和許可的專利組合可能不會為我們提供足夠的權利，以排除其他公司將與我們相似或相同的產品商業化。

如果我們不能保護我們的商業祕密的機密性，我們的技術價值可能會受到不利影響，我們的業務也會受到損害。
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我們依靠商業祕密保護和保密協議來保護不可申請專利或我們選擇不申請專利的專有技術、難以實施專利的工藝以及我們候選產品發現和開發過程中涉及專利未涵蓋的專有技術、信息或技術的任何其他要素。然而，商業祕密可能很難保護。我們尋求通過與我們的員工、顧問、科學顧問、合作者、合作伙伴和承包商簽訂保密協議來保護我們的專有技術和流程。我們亦致力保障我們的資料和商業祕密的完整性和保密性，方法是維持我們處所的實體安全，以及我們的資訊科技系統的實體和電子安全。雖然我們對這些個人、組織和系統有信心，但協議或安全措施已經並可能在未來被違反，我們可能沒有足夠的補救措施來應對任何違規行為。另請參閲標題為“我們的信息技術系統或數據安全事件的重大中斷可能會對我們造成重大的財務、法律、監管、商業和聲譽損害”的風險因素。此外，我們的商業祕密可能會被競爭對手知曉或獨立發現。

儘管我們希望我們的所有員工和顧問將他們的發明轉讓給我們，以及我們的所有員工、顧問、顧問、合作者、合作伙伴和任何能夠獲得我們專有技術、信息或技術的第三方，以便籤訂保密協議，但我們不能保證所有此類協議都已正式執行，或者我們的商業祕密和其他機密專有信息不會被泄露，或者競爭對手不會以其他方式獲得我們的商業祕密或獨立開發實質上同等的信息和技術。盜用或未經授權披露我們的商業祕密可能會損害我們的競爭地位，並可能對我們的業務產生不利影響。此外，如果我們採取的保護商業祕密的措施被認為不充分，我們可能沒有足夠的追索權來對抗第三方挪用商業祕密。此外，其他人可能會獨立發現我們的商業祕密和專有信息。例如，作為其透明度倡議的一部分，FDA目前正在考慮是否定期公開更多信息，包括我們可能認為是商業祕密或其他專有信息的信息，目前還不清楚FDA的披露政策未來可能會如何變化(如果有的話)。

此外，一些外國的法律對所有權的保護程度或方式與美國的法律不同。因此，我們可能會在保護和捍衞我們的知識產權方面遇到重大問題，無論是在美國還是在國外。如果我們不能阻止與我們的技術相關的非專利知識產權向第三方進行實質性披露，並且不能保證我們會有任何這種可強制執行的商業祕密保護，我們可能無法在我們的市場上建立或保持競爭優勢，這可能會對我們的業務、運營結果和財務狀況造成不利影響。

我們可能不能成功地通過收購和許可來獲得或維持我們開發管道所需的基因或細胞治療產品組件和工藝的權利。

目前，我們相信，通過第三方的許可和我們擁有的專利，我們有權開發我們的基因和細胞治療候選產品。由於我們的計劃可能涉及其他候選產品，如TX200和未來可能需要使用第三方持有的專有權的CAR-Treg療法，因此我們業務的增長可能在一定程度上取決於我們獲得、許可或使用這些專有權的能力。此外，我們的候選產品可能需要特定的配方才能有效和高效地工作，這些權利可能由其他人持有。我們可能無法以商業合理的條款從第三方獲得或授予許可任何成分、使用方法、工藝或其他第三方知識產權(如果有的話)。第三方知識產權的許可和收購是一個競爭領域，一些較成熟的公司也在採取我們可能認為有吸引力的第三方知識產權許可或收購戰略。這些老牌公司可能比我們有競爭優勢，因為它們的規模、現金資源以及更強的臨牀開發和商業化能力。

例如，我們有時與美國和外國學術機構合作，根據與這些機構達成的書面協議加快我們的臨牀前研究或開發。通常情況下，這些機構為我們提供了一個選項，可以通過談判獲得該機構在協作中獲得的任何技術權利的許可。無論知識產權的第一次談判權如何，我們可能無法在指定的時間範圍內或在我們可以接受的條款下談判許可。如果我們無法做到這一點，該機構可能會將知識產權提供給其他各方，可能會阻止我們實施我們的計劃。

此外，將我們視為競爭對手的公司可能不願意將權利轉讓或許可給我們。我們也可能無法許可或獲取第三方知識產權，其條款將允許我們做出適當的
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我們的投資回報。如果我們不能成功獲得所需的第三方知識產權，我們的業務、財務狀況和增長前景可能會受到影響。

如果我們未能履行我們向第三方許可知識產權的協議中的義務，或者我們與許可人的業務關係受到幹擾，我們可能會失去對我們的業務非常重要的許可權。

我們簽署了許多對我們的業務非常重要的知識產權許可協議，並期望在未來簽訂更多的許可協議。我們現有的許可協議要求我們承擔各種盡職調查、里程碑、特許權使用費和其他義務，我們預計未來的許可協議將會對我們施加各種義務。如果我們未能履行我們在這些協議下的義務，或者我們面臨破產，許可方可能有權終止許可，在這種情況下，我們將無法銷售許可涵蓋的產品。

我們可能需要從第三方獲得許可，以推進我們的研究或允許我們的候選產品商業化，我們經常這樣做。我們可能無法以合理的成本或合理的條款獲得任何這些許可證(如果有的話)。在這種情況下，我們可能需要花費大量時間和資源來開發或許可替代技術。如果我們不能做到這一點，我們可能無法開發或商業化受影響的候選產品，這可能會嚴重損害我們的業務。我們不能保證不存在可能對我們當前候選產品或未來產品強制實施的第三方專利，從而導致禁止我們的銷售，或者就我們的銷售而言，我們有義務向第三方支付版税和/或其他形式的賠償。

在許多情況下，我們授權的技術的專利訴訟完全由許可方控制。如果我們的許可人不能從他們那裏獲得並維護我們許可的專有知識產權的專利或其他保護，我們可能會失去我們對知識產權的權利或與這些權利相關的專有權，我們的競爭對手可能會使用這些知識產權銷售與之競爭的產品。在某些情況下，我們控制對許可技術產生的專利的起訴。如果我們違反與此類起訴相關的任何義務，我們可能會向我們的許可合作伙伴承擔重大責任。知識產權許可對我們的業務至關重要，涉及複雜的法律、商業和科學問題，而且由於我們行業科學發現的快速發展，這一問題變得複雜起來。根據許可協議，可能會出現有關知識產權的爭議，包括：

•許可協議授予的權利範圍和其他與解釋有關的問題；
•我們的技術和流程在多大程度上侵犯了不受許可協議約束的許可方的知識產權；
•我們合作開發關係下的專利和其他權利的再許可；
•我們在許可協議下的盡職義務，以及哪些活動滿足這些盡職義務；
•由我們的許可人、我們和我們的合作伙伴共同創造或使用知識產權而產生的發明和專有技術的所有權；以及
•專利技術發明的優先權。

如果圍繞我們許可的知識產權的爭議妨礙或削弱我們以可接受的條款維持現有許可安排的能力，我們可能無法成功開發受影響的候選產品並將其商業化。

此外，我們目前根據哪些協議從第三方獲得知識產權或技術許可是複雜的，此類協議中的某些條款可能會受到多種解釋的影響。任何可能出現的合同解釋分歧的解決可能會縮小我們認為是我們對相關知識產權或技術的權利的範圍，或者增加我們認為是我們在相關協議下的財務或其他義務，這兩種情況中的任何一種都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生不利影響。如果圍繞我們許可的知識產權的爭議妨礙或削弱我們以可接受的條款維持現有許可安排的能力，我們可能無法成功開發和商業化受影響的候選產品，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生不利影響。例如，法國Sangamo獨家授權不列顛哥倫比亞大學(UBC)在TX200中使用嵌合抗原受體(CAR)。如果UBC終止本許可協議，我們可能不得不開發或購買適當的汽車，這將延長我們預期的開發時間表並增加費用，這可能導致我們無法實現收購法國Sangamo的預期好處。

我們可能會捲入專利或知識產權訴訟或類似的糾紛，涉及我們控制的專利或第三方聲稱侵權的專利，這些訴訟可能是昂貴、耗時的，並損害或阻止開發和商業化活動。
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我們的商業成功在一定程度上取決於我們避免侵犯第三方的專利和專有權利。在美國國內和國外，有大量的訴訟涉及生物技術和製藥行業的專利和其他知識產權，包括專利侵權訴訟，幹擾，反對，單方面複試、撥款後審查和各方間審查美國專利辦公室和相應的外國專利局的訴訟程序。在我們正在尋求開發候選者的領域中，存在着大量由第三方擁有的美國和外國頒發的專利和未決的專利申請。隨着生物技術和製藥行業的擴張和專利的頒發，我們的候選產品可能會受到侵犯第三方專利權的指控的風險增加。

第三方可能會斷言，我們在未經授權的情況下使用他們的專有技術，這些方可能比我們更有效地承擔複雜專利訴訟的費用，因為他們擁有更多的資源。可能存在與使用或製造我們的候選產品相關的第三方專利或要求材料、配方、製造方法或治療方法的專利申請。例如，我們知道第三方持有的某些專利與我們的某些候選產品目前正在使用的某些矢量製造方法相關。我們還沒有為我們的任何候選產品敲定商業規模的製造流程。如果我們的商業規模製造過程使用這些矢量製造方法，並且如果這些第三方專利在商業化時是有效的，我們可能需要使用或開發一種非侵權制造方法，或者尋求這些專利的許可。在任何情況下，如果有管轄權的法院持有任何第三方專利，涵蓋我們的任何候選產品的製造方法、製造過程中形成的任何分子或任何最終產品本身，則這些專利的持有者可能能夠阻止我們將該候選產品商業化的能力，除非我們根據適用專利獲得許可，或者直到該等專利到期。同樣，如果有管轄權的法院持有任何第三方專利，涵蓋我們的配方、製造工藝或使用方法的方方面面，包括聯合療法，則任何此類專利的持有者可能會阻止我們開發和商業化適用的候選產品的能力，除非我們獲得了許可證，或者直到該等專利到期。此外，由於專利申請可能需要數年時間才能發佈, 目前可能有未決的專利申請，這些申請稍後可能會導致我們的候選產品可能會侵犯已頒發的專利。

對這些索賠的辯護，無論其是非曲直，都將涉及鉅額訴訟費用，並將大量轉移我們業務中的員工資源。如果針對我們的侵權索賠成功，我們可能需要支付大量損害賠償金，包括故意侵權的三倍損害賠償金和律師費、支付特許權使用費、重新設計我們的侵權產品或從第三方獲得一個或多個許可，這可能是不可能的，或者需要大量的時間和金錢支出。

競爭對手也可能侵犯我們的專利或我們許可人的專利。為了打擊侵權或未經授權的使用，我們可能會被要求提出侵權索賠，這可能是昂貴和耗時的。此外，在侵權訴訟中，法院可以裁定我們或我們的許可人的專利無效，全部或部分不可強制執行，或者可能以我們的專利不涵蓋相關技術為由拒絕阻止另一方使用相關技術。任何訴訟或辯護程序中的不利結果可能會使我們的一項或多項專利面臨被宣佈無效、無法強制執行或被狹隘解釋的風險，並可能使我們的專利申請面臨無法頒發的風險。此外，如果我們或我們的許可合作伙伴之一對第三方提起法律訴訟，要求強制執行涵蓋我們的候選產品之一的專利，被告可以反訴覆蓋我們候選產品的專利無效和/或不可強制執行。這樣的訴訟可能會導致我們的專利被撤銷或修改，使其不再涵蓋我們的候選產品。在法律上斷言無效和不可執行之後的結果是不可預測的。例如，關於有效性問題，我們不能確定沒有無效的先前技術，而我們和專利審查員在起訴期間並不知道這一點。如果被告在無效和/或不可執行性的法律斷言上獲勝，我們將失去對我們候選產品的至少部分甚至全部專利保護。這種專利保護的喪失可能會對我們的業務產生不利影響。

由第三方引起或由我們提起或由美國專利商標局宣佈的幹擾或派生程序可能是確定與我們的專利或專利申請或我們的許可人的專利或專利申請有關的發明或其他庫存事項的優先權所必需的。不利的結果可能會使我們面臨重大的金錢損失，導致寶貴的知識產權損失，要求我們停止使用相關技術或試圖從勝利方那裏獲得許可權利。如果勝利方不以商業上合理的條款或根本不向我們提供許可，或者如果提供了非獨家許可而我們的競爭對手獲得了相同的技術，我們的業務可能會受到損害。我們對訴訟、幹擾、派生或其他訴訟的辯護可能會失敗，即使成功，也可能導致鉅額成本，並分散我們的管理層和其他員工的注意力。我們可能無法單獨或與我們的許可人一起防止盜用我們的知識產權，特別是在那些法律可能沒有像美國那樣充分保護這些權利的國家。

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此外，由於知識產權訴訟或行政訴訟需要披露大量信息，我們的一些機密信息可能會因披露而泄露。此外，任何訴訟的發起和繼續產生的任何不確定性都可能對我們籌集額外資金的能力產生不利影響，或者對我們的業務、經營結果、財務狀況和前景產生不利影響。

我們可能會受到以下指控：我們的員工、顧問或獨立承包商錯誤地使用或披露了第三方的機密信息，或者我們的員工錯誤地使用或披露了其前僱主據稱的商業祕密。

我們僱用以前受僱於大學或其他生物技術或製藥公司的個人，包括我們的競爭對手或潛在的競爭對手。儘管我們盡力確保我們的員工、顧問和獨立承包商在為我們工作時不使用他人的專有信息或專有技術，但我們或我們的員工、顧問或獨立承包商可能會被指控無意或以其他方式使用或泄露了我們員工的任何前僱主或其他第三方的知識產權，包括商業祕密或其他專有信息。可能有必要提起訴訟來對這些索賠進行辯護。如果我們不能為任何此類索賠辯護，除了支付金錢賠償外，我們還可能失去寶貴的知識產權或人員，這可能會對我們的業務造成不利影響。即使我們成功地抗辯了這類索賠，訴訟也可能導致鉅額成本，並分散管理層和其他員工的注意力。

專利法的改變可能會降低專利的整體價值，從而削弱我們保護產品的能力。

與其他生物技術公司一樣，我們的成功在很大程度上依賴於知識產權，特別是專利。在生物技術行業獲得和實施專利既涉及技術上的複雜性，也涉及法律上的複雜性，因此成本高昂、耗時長，而且本質上是不確定的。無論是在美國還是在我們尋求專利保護的其他司法管轄區，專利法或專利法解釋的變化都可能增加圍繞專利申請的起訴和已頒發專利的執行或保護的不確定性和成本。美國頒佈了“萊希-史密斯美國發明法”(Leahy-Smith America Invents Act)，或稱“美國發明法”(America Invents Act)，其中包括一些重大變化，這些變化將影響專利申請的起訴方式，也可能影響專利訴訟。這些措施包括允許第三方在專利起訴期間向美國專利辦公室提交先前技術，以及由美國專利辦公室管理的授權後程序(包括授權後審查)攻擊專利有效性的額外程序，各方間審查和派生程序。由於與美國聯邦法院宣佈專利權利要求無效所需的證據標準相比，美國專利申請程序中的證據標準較低，因此第三方可能會在美國專利申請程序中提供足以使美國專利申請無效的證據，即使同樣的證據如果首先在地區法院訴訟中提交也不足以使權利要求無效。此外，被質疑的專利不像在聯邦地區法院那樣被推定為有效。因此，第三方可能會試圖使用美國專利申請程序來宣佈我們的專利主張無效，而如果我們的專利主張首先在地區法院訴訟中作為被告受到第三方的質疑，我們的專利主張就不會無效。因此，美國發明法及其實施可能會增加圍繞我們擁有或許可的專利申請的起訴以及我們擁有或許可的已發行專利的執行或保護的不確定性和成本，所有這些都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生不利影響。此外，美國最高法院最近的裁決縮小了某些情況下可獲得的專利保護範圍，並在某些情況下削弱了專利所有者的權利。除了對我們未來獲得專利的能力的不確定性增加之外，這一系列事件的結合也給一旦獲得專利的價值帶來了不確定性。取決於美國國會、聯邦法院、美國PTO和其他司法管轄區的類似立法、司法和監管機構的決定, 管理專利的法律法規可能會以不可預測的方式發生變化，這將削弱我們獲得新專利或執行現有專利和未來可能獲得的專利的能力。

如果獲得批准，我們可能無法許可將我們的ZFP技術和潛在產品商業化所需的基因轉移技術。

為了調節或修飾細胞中的基因，必須將ZFP有效地運送到細胞中。我們已經為我們正在研究的zfp授權了某些基因轉移技術，包括aAV和mrna技術，我們正在評估這些系統和其他可能需要用來將zfp輸送到細胞中的技術，以便離體和體內申請。我們還沒有開發我們自己的基因轉移技術，我們依靠我們簽訂許可協議的能力來為我們提供必要的基因轉移技術的權利。我們的方法一直是根據需要許可適當的技術。例如，我們知道第三方持有的某些專利與某些載體制造方法相關，這些方法目前正在我們的某些候選產品中使用。我們還沒有為我們的任何產品敲定商業規模的生產工藝。
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候選人。如果我們的商業規模製造過程使用這些矢量製造方法，並且如果這些第三方專利在商業化時是有效的，我們可能需要使用或開發一種非侵權制造方法或尋求這些專利的許可。然而，我們可能無法以合理的條款許可基因轉移技術，如果有的話，這是開發我們的候選產品並將其商業化所需的。如果不能以合理的商業條款獲得與擁有基因轉移技術的實體使用基因轉移技術的許可(如果有的話)，可能會推遲或阻止我們候選治療產品的臨牀前評估、藥物開發合作、臨牀測試和/或商業化。

我們正在進行專有研究，以發現新的候選產品。這些計劃增加了我們產品失敗的財務風險，可能會顯著增加我們的研究支出，並可能涉及與未來的合作者和戰略合作伙伴的衝突。

我們的專有研究計劃包括由我們單獨資助或由贈款資助的研究，在這些研究中，我們保留由此類研究產生的治療產品的獨家權利。這與我們的某些研究項目形成了鮮明對比，這些項目可能由公司合作伙伴資助，在這些項目中，我們可能會分享任何結果產品的權利。實施專有研究項目可能不會產生相應的收入，並可能與我們的合作者或戰略合作伙伴就我們專有研究活動的知識產權權利產生衝突。與我們的合作者或戰略合作伙伴的任何衝突都可能降低我們達成未來合作或合作協議的能力，並對我們與現有合作者和合作夥伴的關係產生負面影響，這可能會減少我們的收入，並延遲或終止我們的產品開發。隨着我們繼續將我們的戰略重點放在專利研究和治療開發上，我們預計將面臨更大的商業風險，花費更多的資金，並需要我們的管理層和員工投入大量時間。

與我們的業務運營相關的風險

我們的信息技術系統或數據安全事件的嚴重中斷可能會給我們帶來重大的財務、法律、監管、商業和聲譽損害。

我們越來越依賴信息技術系統和基礎設施來運營我們龐大而複雜的業務。在我們的正常業務過程中，我們收集、存儲、處理和傳輸大量敏感信息，包括知識產權、專有業務信息、個人信息和其他機密信息。我們必須以安全的方式這樣做，以維護此類敏感信息的機密性、完整性和可用性，這一點至關重要。我們還將我們的運營要素(包括信息技術基礎設施的要素)外包給第三方，因此，我們管理着許多第三方供應商，他們可能或可能訪問我們的計算機網絡或機密信息。這些第三方中的許多人反過來將他們的一些責任轉包或外包給第三方。雖然所有資訊科技運作在本質上都容易受到無意或故意的保安破壞、事故、攻擊和暴露，但我們的資訊科技系統的規模、複雜性、可訪問性和分散性，以及儲存在這些系統上的大量敏感信息，使該等系統有可能易受我們的技術環境受到無意或惡意的內部和外部攻擊。這種性質的攻擊在頻率、持續性、複雜性和強度方面都在增加。此外，新冠肺炎疫情的影響加劇了我們對信息技術系統的依賴，因為我們的許多關鍵業務活動目前都是遠程進行的，我們越來越依賴在家工作的人員可能會增加我們的網絡安全風險。

我們、我們的第三方供應商和/或業務合作伙伴的信息技術系統的重大中斷或其他類似的數據安全事件可能會對我們的業務運營產生不利影響，和/或導致敏感信息的丟失、挪用和/或未經授權訪問、使用或披露，或阻止訪問，這可能會對我們造成財務和聲譽損害。例如，2018年4月，我們宣佈了一起數據安全事件，涉及一名時任高管的公司電子郵件賬户泄露。2018年3月28日得知事件後，及時聘請外網安全專家，事件應對小組勤奮工作，全力調查事件。我們也及時通知了聯邦執法部門這一事件。調查得出的結論是，這起事件僅限於這位時任高管的公司電子郵件賬户泄露了大約11周。調查沒有發現任何證據表明，我們的網絡或其他信息技術系統在其他方面與事件有關，或者事件導致患者或除受影響的公司電子郵件賬户持有人以外的其他個人的個人信息被泄露或獲取。然而，我們和其他實體的專有、機密和其他敏感信息被訪問，並可能因該事件而被泄露。與這一事件相關的意外事態可能會發生，這可能會對我們產生進一步的不利影響。我們不承保網絡責任保險，因此不會承保此次數據安全事件造成的任何損失。任何引起的訴訟或監管審查
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可能會給我們帶來重大的法律風險。此外，信息技術系統的中斷，無論是來自對我們技術環境的攻擊，還是來自計算機病毒、自然災害、恐怖主義、戰爭、電信和電氣故障，都可能導致我們的設施、開發計劃和業務運營的實質性中斷。例如，已完成或未來臨牀試驗的臨牀試驗數據丟失可能會導致我們的監管審批工作延遲，並顯著增加我們恢復或複製數據的成本。

雖然我們知道上述公司電子郵件事件，但無法確定我們是否經歷過任何其他未被發現的數據安全事件。雖然我們沒有理由相信情況會是這樣，但攻擊者在隱藏系統訪問權限的方式上已經變得非常老練，許多受到攻擊的公司並沒有意識到自己受到了攻擊。任何導致未經授權訪問、使用或披露個人信息的事件，包括上述公司電子郵件事件，除其他後果外，都可能擾亂我們的業務，損害我們的聲譽，迫使我們遵守適用的聯邦和/或州違反通知法律和外國同等法律。此外，未能保持與安全漏洞和網絡安全相關的有效內部會計控制，可能會影響我們編制及時準確的財務報表的能力，並使我們受到監管機構的審查。此外，數據安全事件和其他不適當的訪問可能很難檢測到，在識別它們方面的任何延遲都可能導致上述類型的危害增加。雖然我們已實施保安措施，以保護我們的資訊科技系統和基礎設施，但不能保證這些措施會成功防止服務中斷或進一步發生保安事故。

我們繼續在法國運營收購的Sangamo法國業務和在英國運營Sangamo英國業務，這可能會使我們面臨意想不到的成本或事件。

Sangamo France的歷史業務一直設在法國，我們繼續在法國經營收購的Sangamo France業務。我們在法國經營收購的Sangamo France業務涉及重大風險，包括：

•由於對這種有限資源的激烈競爭，難以招聘和留住適當的人員；
•與我們員工的關係中斷，包括Sangamo France的老員工；以及
•遵守法規要求，包括法國當地的僱傭法規和在法國的有組織的勞工。

此外，我們通過Sangamo治療英國有限公司或Sangamo UK有限公司在英國開展業務和開展業務。由於我們在美國以外的業務，我們更容易受到歐元和美元之間以及英鎊和美元之間貨幣匯率波動的影響。鑑於貨幣匯率的波動性，不能保證我們能夠有效地管理貨幣交易和/或兑換風險。到目前為止，我們還沒有簽訂衍生工具來抵消外匯波動的影響，因為外匯波動可能會對我們的財務狀況和經營業績產生不利影響。無論如何，這些風險以及與我們在美國以外的業務相關的其他風險造成的困難可能會使我們面臨更高的費用，損害我們的發展努力，對我們的財務狀況和運營結果產生不利影響，並損害我們的競爭地位。

當我們將我們的業務擴展到我們之前沒有運營經驗的國家時，我們可能會面臨困難，我們可能會面臨與我們在外國司法管轄區的業務和臨牀試驗相關的風險，這可能會對我們的業務產生不利影響。

除了法國Sangamo和英國Sangamo，我們可能會擴大我們的全球足跡，以進入新的市場。在外國司法管轄區運營需要大量的資源和管理關注，並使我們面臨不同於我們在美國面臨的監管、經濟和政治風險。我們不能肯定任何進一步的國際擴張都會成功。

我們擴展到的某些國家的政治、社會或經濟穩定性可能較差，基礎設施和法律體系也較不發達。如果獲得批准，建立、發展和維持國際業務以及開發和推廣我們的產品在國際市場上的成本將是高昂的。我們還可能遇到監管、法律、人事、技術和其他方面的困難，增加我們的費用和/或推遲我們在這些國家的盈利能力，這可能會對我們的業務和運營產生不利影響。因此，除了與法國Sangamo和英國Sangamo相關的具體風險外，我們現在和將來都會受到在外國經營所固有的風險的影響，這些風險包括：

•管理國際業務固有的複雜性和成本增加，包括在地理位置不同的地點；
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目錄
•在我們所在或開展業務的一個或多個國家，不同的法規、財務和法律要求，以及這些要求未來的任何變化；
•不同的付款人報銷制度、政府付款人或患者自付制度和價格管制；
•不利的税收後果，包括適用的税收法律法規的變化；
•適用的貿易法、關税、出口配額、關税或其他貿易限制及其任何變更；
•經濟疲軟，包括通貨膨脹，或特別是外國經濟體和市場的政治或經濟不穩定；
•在國外居住或旅行的員工遵守税法、就業法、移民法和勞動法；
•外匯波動，可能導致營業費用增加或收入減少，以及與在另一國開展業務或經營有關的其他義務；
•對我們國際業務的活動或與之相關的責任；
•有效管理不同地理位置的員工所固有的挑戰，包括需要調整系統、政策、福利和合規計劃以適應不同的勞工和其他法規；
•自然災害，包括戰爭、恐怖主義和政治動盪在內的政治和經濟不穩定，衞生流行病的爆發，包括不斷演變的新冠肺炎疫情，以及由此造成的全球經濟和社會影響；
•在勞工騷亂比美國更普遍的國家，勞動力的不確定性；以及
•與數據安全以及未經授權使用或訪問商業和個人信息有關的法律法規。

英國退出歐盟(通常稱為“英國退歐”)可能會對我們在歐盟獲得候選產品的監管批准的能力造成不利影響，導致限制或徵收將我們的候選產品進口到歐盟的税收和關税，並可能要求我們在歐盟開發、製造和商業化我們的候選產品。

在2016年公投結果之後，根據英國和歐盟之間的正式退出協議，英國於2020年1月31日離開歐盟。根據這些協議，英國將在2020年12月31日之前有一個過渡期，在此期間歐盟規則將繼續適用。在過渡期結束後，英國和歐盟之間關於英國和歐盟之間的海關和貿易關係的談判預計將繼續進行。根據英國和歐盟之間的正式退出安排，各方必須在2020年6月30日之前同意在必要時延長過渡期。在此日期之前，沒有同意這樣的延期。英國和歐盟尚未達成協議，可能在2020年12月31日過渡期結束前不會達成正式的海關和貿易協議。

在英國，適用於我們的業務和我們的候選產品的監管框架的很大一部分來自歐盟指令和法規，因此，在過渡期之後，英國退歐可能會對我們的候選產品在英國或歐盟的開發、製造、進口、批准和商業化方面的監管制度產生負面影響。由於英國退歐或其他原因而導致的任何延遲獲得或無法獲得任何臨牀試驗授權或營銷批准，都將阻止我們在英國或歐盟開發或商業化我們的候選產品，並限制我們創造收入、實現和維持盈利的能力。此外，在將我們的臨牀試驗材料和/或我們的候選產品從歐盟進口到歐盟或英國時，我們可能會被要求繳納税款或關税，或面臨其他障礙，或者我們可能會因為在歐盟建立製造工廠而產生費用，以繞過這些障礙，我們可能會被要求支付税金或關税，或受到其他障礙的影響，這些障礙與我們的臨牀試驗材料和/或我們的候選產品從歐盟進口到歐盟或英國有關，或者我們可能會因為在歐盟建立製造工廠而產生費用。如果出現上述任何結果，我們可能被迫限制或推遲在英國或歐盟為我們的候選產品尋求監管批准的努力，或者產生運營我們業務的大量額外費用，這可能會顯著損害或推遲我們創造收入或實現業務盈利的能力。由於英國脱歐或其他原因，國際貿易、關税和進出口法規的任何進一步變化都可能給我們帶來意想不到的關税成本或其他非關税壁壘。這些事態發展，或認為其中任何一種都可能發生的看法，可能會顯著減少全球貿易，尤其是, 受影響國家與英國之間的貿易。還有一種可能是，英國退歐可能會對我們吸引和留住員工的能力產生負面影響，特別是那些來自歐盟的員工。

我們和我們所依賴的第三方可能會受到自然災害和災難性事件或其他我們無法控制的事件的不利影響，並且我們的業務連續性和災難恢復計劃可能無法充分保護我們免受嚴重災難或事件的影響。

自然災害可能會嚴重擾亂我們的設施和運營，並對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生負面影響。如果發生自然災害、大流行或流行病，包括不斷演變的新冠肺炎大流行、政治危機、停電或任何其他我們無法控制的事件，使我們或我們所依賴的第三方無法使用我們或他們的全部或大部分設施，損壞關鍵基礎設施或以其他方式中斷我們或他們的運營，我們可能很難或在某些情況下不可能繼續我們的業務，
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運營了相當長的一段時間。我們目前制定的災難恢復和業務連續性計劃是有限的，在發生嚴重災難或類似事件時可能被證明不夠充分。由於我們的災難恢復和業務連續性計劃的性質有限，我們可能會產生大量費用，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生不利影響。發生在我們所依賴的第三方設施的此類災難或事件也可能對我們的業務和運營產生負面影響。

我們需要擴大組織規模，在管理這種增長以及吸引和留住員工方面可能會遇到困難。

我們需要擴大我們組織的規模，以支持我們候選產品的持續開發和潛在商業化。特別是，我們將需要增加大量的額外人員和其他資源，以支持我們的候選產品的開發和潛在的商業化。隨着我們業務的擴大，我們還需要管理與各種戰略合作伙伴、供應商和其他第三方的額外關係。我們可能無法吸引或留住具有適當經驗和技能水平的員工來實現我們的目標。隨着我們的開發和商業化計劃和戰略的不斷髮展，或由於未來的任何收購，我們對額外的管理、運營、製造、銷售、營銷、財務和其他資源的需求將會增加。未來的增長還將使管理層成員承擔更多的重大責任。

我們未來的財務業績以及我們將候選產品商業化並有效競爭的能力，在一定程度上將取決於我們有效管理未來任何增長的能力。為此，我們必須能夠有效地管理我們的開發工作、臨牀前研究和臨牀試驗，並招聘、培訓和整合更多的管理、研發、製造、行政、銷售和營銷人員。如果我們不能完成這些任務中的任何一項，都可能阻礙我們公司的成功發展。

我們依賴於我們管理團隊的某些關鍵成員和我們的某些科學和製造人員，他們的服務的喪失可能會對我們目標的實現產生不利影響。雖然我們已經與我們的每一位高管簽訂了僱傭協議，但他們中的任何一位都可以隨時離開我們的工作，因為我們的所有員工都是“隨意”的員工。我們沒有為任何一名員工投保“關鍵人物”保險。失去一名或多名這樣的關鍵員工的服務可能會阻礙我們實現研究、開發和商業化目標。

為我們的業務招聘和留住其他合格的員工，包括科學和技術人員，對我們的成功是至關重要的，而且將繼續如此。目前缺乏具有豐富基因治療經驗的有技能的個人，這種情況很可能會持續下去。因此，包括基因治療研究和載體制造在內的對技能人才的競爭非常激烈，離職率可能很高。我們可能無法以可接受的條件吸引和留住人才，因為很多製藥和生物技術公司以及學術機構都在爭奪擁有類似技能的個人。此外，未能在臨牀前或臨牀試驗中取得成功，或申請上市審批，可能會使招聘和留住合格人員變得更具挑戰性。無法招聘或失去某些高管或關鍵員工的服務，可能會阻礙我們的研發和商業化目標的進展，並對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生不利影響。此外，我們招聘和留住合格高管和員工的能力可能會受到不斷演變的新冠肺炎疫情的不利影響。

我們發現、發現或獲得新的潛在產品候選產品的努力可能不會成功。並且可能無法利用可能是更大的商業機會或更有可能獲得成功的計劃或產品候選.

我們業務戰略的一部分是通過識別和驗證新的候選產品來擴大我們的候選產品渠道，我們可以自行開發、授權或以其他方式從他人那裏獲得這些候選產品。如果我們現有的候選產品沒有獲得監管部門的批准或沒有成功商業化，那麼我們業務的成功將取決於我們是否有能力通過內部許可或其他收購來繼續擴大我們的產品線。我們可能無法確定相關的候選產品。如果我們確實確定了這類候選產品，我們可能無法與我們希望獲得許可或獲得這些產品的任何第三方達成可接受的條款。此外，雖然我們尋求通過盡職調查等方式降低潛在收購和許可內交易的風險和負債，但可能存在此類盡職調查努力未能發現、未向我們披露或我們評估不足或無法有效管理的風險和負債。此外，我們可能由於各種原因無法實現此類交易的預期收益，包括收購的候選產品(如TX200)在臨牀試驗中被證明不安全或有效、收購的候選產品、技術或業務的整合導致無法預見的困難和支出，或者預期收益不會以其他方式實現或無法在預期時間框架內實現。
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此外，由於我們的資源有限，我們可能會放棄或推遲尋找某些計劃或候選產品或後來被證明具有更大商業潛力的指示的機會。我們在當前和未來研發項目上的支出可能不會產生任何商業上可行的產品。如果我們沒有準確評估某一候選產品的商業潛力，我們可能會通過戰略合作、許可或其他安排放棄對該候選產品有價值的權利，而在這種情況下，保留該候選產品的獨家開發權和商業化權利對我們更有利。或者，我們可以將內部資源分配給某個治療領域的候選產品，在該領域中，進行協作安排會更有利。

與我們的普通股和公司組織有關的風險

我們的股價一直在波動，而且可能會繼續波動，這可能會給投資者帶來重大損失，並可能受到公眾對基因藥物和生物技術行業看法的影響。

我們的股票價格一直在波動，而且可能會繼續波動，這可能會導致股東遭受重大損失。我們普通股的活躍公開市場可能無法持續，我們普通股的市場價格可能會繼續高度波動。我們普通股的市場價格因各種因素而大幅波動，其中一些因素是我們無法控制的，包括但不限於以下因素：

•由我們或合作者發佈的公告，提供候選產品或臨牀試驗數據的最新進展或開發狀態；
•啟動或者終止臨牀試驗；
•同類公司的市場估值變化；
•整體市場和經濟狀況，包括新興生物技術公司的股權市場；
•我們的經營結果與我們給出的指導有偏差；
•我們或我們的競爭對手宣佈新的或增強的產品、技術或服務或重大合同、收購、戰略關係、合資企業或資本承諾；
•宣佈我們的協作者和合作夥伴更改業務和運營，或更改我們現有的協作協議；
•基因治療和基因藥物輿論的變化；
•監管動態，包括加強對基因治療和基因藥物的監管審查；
•由我們的一名或多名證券分析師更改對我們股票的推薦、評級或覆蓋範圍；
•關鍵人員的增減；
•我們、管理層或董事出售我們的普通股或其他證券，清算機構基金，這構成了我們持有的大量股票，並減少了我們的現金餘額。

此外，股票市場經歷了極端的價格和成交量波動，已經並將繼續影響許多公司的股權證券的市場價格，包括最近與不斷演變的新冠肺炎流行病有關的波動，這導致許多公司的股價下跌，儘管它們的基本商業模式或前景沒有根本改變。這些波動往往與這些公司的經營業績無關或不成比例。無論我們的實際經營業績如何，廣泛的市場和行業因素，包括潛在的惡化的經濟條件和與新冠肺炎疫情發展相關的其他不利影響或事態發展，以及政治、監管和其他市場條件，都可能對我們普通股的市場價格產生負面影響。

由於各種原因，實際或潛在向市場出售我們普通股的大量股票可能會導致我們普通股的市場價格下跌或阻止其上漲。

在公開市場上出售我們的大量普通股隨時都有可能發生。這些出售，或市場上認為持有大量股票的人打算出售股票的看法，可能會降低我們普通股的市場價格。我們已發行的普通股一般可以在1933年證券法(修訂後)下的第144和701條規則或證券法允許的範圍內隨時在公開市場上自由出售，或者在此類股票的發行已經根據證券法登記並由我們的非附屬公司持有的範圍內自由出售。雖然Biogen同意在Biogen合作生效一週年之前不出售我們在2020年4月向Biogen發行的任何股票，並在兩週年之前限制轉售，但這些限制只是暫時的。此外，我們還同意，在受到某些限制的情況下，根據證券法登記轉售我們向Biogen發行的任何股票。我們還提交了登記聲明，登記了我們根據股權補償計劃可能發行的所有普通股。此類股票在發行時可以在公開市場上自由出售，但受數量限制和適用的禁售期的限制。
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給附屬公司。此外，我們最近與Jefferies LLC簽訂了一項銷售協議，允許我們不時酌情在公開市場上以當時的市場價格出售最多1.5億美元的普通股。

此外，根據修訂後的1934年證券交易法第10b5-1條規定的指導方針，或交易法，以及我們關於股票交易的政策，c我們的員工、高級管理人員和董事的職位已採用並可能繼續採用股票交易計劃，根據該計劃，他們已安排在未來不時出售我們普通股的股票。一般來説，我們的執行人員和董事根據這樣的計劃進行的銷售需要公開提交文件。我們的員工、高管、董事和關聯股東也可以在不掌握重大非公開信息的情況下購買或出售規則10b5-1計劃之外的額外股票。這些人對我們普通股的實際或潛在銷售可能會被其他投資者視為負面，並可能導致我們普通股的價格下跌或阻止其上漲。

如果證券或行業分析師不發表關於我們業務的研究報告，或發表不準確或不利的研究報告，我們的股價和交易量可能會下降。

我們普通股的交易市場將在一定程度上取決於證券或行業分析師發佈的關於我們或我們業務的研究和報告。如果報道我們的證券或行業分析師下調了我們的股票評級，或者發表了關於我們業務的不準確或不利的研究報告，我們的股價可能會下跌。如果其中一位或多位分析師停止對我們公司的報道，或未能定期發佈關於我們的報告，對我們股票的需求可能會減少，這可能會導致我們的股價和交易量下降。

我們不打算為我們的普通股支付股息，因此任何回報都將限於我們股票的價值。

我們從未宣佈或支付過普通股的任何現金股息。我們目前預計，我們將保留未來的收益，用於我們業務的發展、運營和擴張，在可預見的未來，我們預計不會宣佈或支付任何現金紅利。因此，對股東的任何回報都將僅限於其股票的增值。

我們的公司註冊證書、特拉華州法律和我們的章程中的反收購條款可能會使收購我們公司變得更加困難，並可能阻止我們的股東試圖撤換或更換目前的管理層。

特拉華州法律、公司註冊證書和公司章程中的反收購條款可能會阻礙、推遲或阻止公司控制權的變更，即使控制權變更將有利於我們的股東。此外，這些規定可能會使股東更換董事會成員變得更加困難，從而挫敗或阻止股東試圖更換或撤換我們目前的管理層。特別是，根據我們的公司註冊證書，我們的董事會可以發行最多500萬股優先股，其權利和特權可能優先於我們的普通股，而無需普通股持有人的同意。此外，在股東沒有進一步投票或採取任何行動的情況下，董事會將有權決定優先股的價格、權利、優惠、特權和限制。這種優先股如果發行，可能會優先於普通股持有者，並損害他們的權利。雖然發行優先股將為我們提供與可能的收購和其他公司目的相關的靈活性，但此次發行可能會使第三方更難收購我們已發行的多數有表決權的股票。

同樣，我們授權但未發行的普通股可供未來發行，無需股東批准。我們的公司證書進一步規定，股東不得在書面同意下采取行動。

此外，我們經修訂及重述的附例如下：

•規定提名進入董事會或提出可在股東大會上採取行動的事項的事先通知要求；
•禁止股東召開股東特別會議。

我們還受特拉華州公司法第203條的約束，該條款規定，除某些例外情況外，如果某人獲得我們有表決權股票的15%，則該人是“利益股東”，自該人獲得15%或更多股份或我們的有表決權股票之日起三年內不得與我們進行“業務合併”。在某些情況下，203條款的適用可能會阻止或阻止我們公司控制權的變更，即使這種變更可能對我們的股東有利。

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我們修訂和重述的章程規定，位於特拉華州的州或聯邦法院將是裁決某些糾紛的唯一論壇，這可能會限制我們的股東在與我們或我們的董事、高級管理人員或員工的糾紛中獲得有利的司法論壇的能力。

我們修訂和重述的附例規定，位於特拉華州境內的州或聯邦法院是以下事項的唯一和獨家論壇：

•代表我們提起的任何派生訴訟或法律程序；
•任何聲稱Sangamo的任何董事、高級管理人員或其他員工或股東違反對我們或我們的股東的受託責任的訴訟；
•根據特拉華州公司法、我們的憲章或我們的附例中的任何規定(特拉華州公司法授予特拉華州衡平法院管轄權的)提出索賠的任何訴訟；以及(B)根據特拉華州公司法、我們的憲章或我們的附例的任何規定，特拉華州公司法賦予特拉華州衡平法院管轄權的任何訴訟；以及
•主張受內政原則管轄的主張的任何行動。

這項規定還規定，任何個人或實體獲得我們股本股份的任何權益，將被視為已知悉並同意該規定的規定。

雖然本條款不適用於為執行“交易法”或“證券法”規定的義務或責任而提起的訴訟，也不適用於聯邦法院擁有專屬管轄權的任何索賠，但此條款可能會限制股東在司法論壇上提出其認為有利於與我們或我們的董事、高管或其他員工發生糾紛的索賠的能力，這可能會阻礙針對我們以及我們的董事、高管和其他員工的訴訟。如果法院發現這一條款在訴訟中不適用或不可執行，我們可能會在其他司法管轄區產生與解決糾紛相關的額外費用，這可能會嚴重損害我們的業務。

第二項禁止未登記的股權證券銷售和收益使用
沒有。
項目3.高級證券上的債務違約
不適用。
項目4.發佈煤礦安全信息披露情況
不適用。
第5項：包括其他信息
沒有。
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目錄
項目6.所有展品
展品編號文件説明
3.1
經修訂的Sangamo治療公司第七次修訂和重新註冊證書的複合副本(通過參考2017年8月9日提交給證券交易委員會的註冊人季度報告Form 10-Q中的附件3.1併入)。
3.2
經修訂的Sangamo治療公司第七次修訂和重新註冊證書的第四次修訂證書(通過引用附件3.1併入註冊人於2020年5月22日提交給證券交易委員會的8-K表格當前報告的附件3.1)。
3.3
Sangamo治療公司的第三次修訂和重新修訂的章程(通過引用附件3.1併入註冊人於2018年6月15日提交給SEC的當前表格8-K報告中。
10.1#
Sangamo治療公司的2020年員工股票購買計劃(通過引用附件99.1併入註冊人的S-8表格註冊聲明中，該表格於2020年10月15日提交給證券交易委員會)。
10.2+
本公司與諾華生物醫學研究所之間的合作和許可協議，日期為2020年7月27日。
10.3+
本公司與輝瑞公司於2020年7月21日簽署的研究合作和許可協議第2號修正案。
31.1+
規則13a-14(A)首席執行幹事的認證。
31.2+
規則13a-14(A)首席財務官的證明。
32.1+*
根據“美國法典”第18編第1350條進行的認證。
101.INSXBRL實例文檔-實例文檔不會顯示在交互式數據文件中，因為它的XBRL標記嵌入在內聯XBRL文檔中。
101.SCH內聯XBRL分類擴展架構文檔
101.CAL內聯XBRL分類擴展計算鏈接庫文檔
101.DEF內聯XBRL分類擴展定義Linkbase文檔
101.LAB內聯XBRL分類擴展標籤Linkbase文檔
101.PRE內聯XBRL分類擴展演示文稿Linkbase文檔
104Sangamo公司截至2020年9月30日的9個月的Form 10-Q季度報告的封面採用內聯XBRL格式，包含在附件101中
_____________________________
*根據2002年薩班斯-奧克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)第906節通過的《美國法典》第18編第350節，附件32.1所附的證書附在本季度報告Form 10-Q上，且不應被視為註冊人就修訂後的1934年《證券交易法》第第18節的目的提交的本季度報告。

#    指管理合同或補償計劃或安排。

隨函提交的文件中有+1個。
簽名
根據1934年證券交易法的要求，註冊人已正式促使本報告由正式授權的下列簽名人代表其簽署。
日期：2020年11月4日
Sangamo治療公司
/s/李成龍(Sung H.Lee)
李成輝
執行副總裁兼首席財務官
(正式授權人員及首席財務官)
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