rna-10q_20200630.htm

用複選標記表示註冊人(1)是否已在過去12個月內(或在要求註冊人提交此類報告的較短期限內)提交了1934年《證券交易法》第F13節或第15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內，註冊人一直受到此類提交要求的約束。**是，☐**否。

用複選標記表示註冊人是否已在過去12個月內(或在要求註冊人提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T規則第405條(本章232.405節)要求提交的每個交互數據文件。☐：是，不是。

用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司還是新興的成長型公司。請參閲“交易法”第12b-2條中“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小報告公司”和“新興成長型公司”的定義。

如果是新興成長型公司，請通過複選標記表明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據“交易法”第13(A)條規定的任何新的或經修訂的財務會計準則。☐

用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如交易法規則第312b-2條所定義)。註冊人是否為空殼公司？是否為空殼公司？根據交易法第12b-2條的定義，註冊人是否為空殼公司。☐表示註冊人為空殼公司。

	6月30日， 2020			12月31日， 2019
	(未經審計)
資產
流動資產：
現金和現金等價物	$	352,446		$	94,578
預付資產和其他資產		1,371			1,098
流動資產總額		353,817			95,676
財產和設備，淨額		771			631
限制性現金		124			—
其他資產		643			600
總資產	$	355,355		$	96,907
負債、可轉換優先股和股東權益(赤字)
流動負債：
應付賬款和應計負債	$	5,441		$	2,308
應計補償		1,319			1,314
遞延收入，本期部分		4,860			3,840
長期債務，流動部分		—			2,774
流動負債總額		11,620			10,236
租賃負債，扣除當期部分後的淨額		679			393
遞延收入，扣除當期部分後的淨額		12,760			15,100
長期債務，扣除當期部分後的淨額		—			1,770
其他長期負債		—			45
總負債		25,059			27,544
承擔和或有事項(附註7)
可轉換優先股，面值0.0001美元；授權股份-無和38,055股分別於2020年6月30日和2019年12月31日；已發行和未償還- 截至2020年6月30日和2019年12月31日分別為無和37,267		—			134,720
股東權益(赤字)：
優先股，面值0.0001美元，授權股份-40,000股，沒有分別於2020年6月30日和2019年12月31日；已發行和未償還共享-無		—			—
普通股，面值0.0001美元；授權股份-400,000股和52,042股分別於2020年6月30日和2019年12月31日；已發行和未償還股票-2020年6月30日和2019年12月31日分別為37,527和2,989股		4			—
額外實收資本		369,118			(43,172	)
累積赤字		(38,826	)		(22,185	)
股東權益合計(虧損)		330,296			(65,357	)
總負債、可轉換優先股和股東權益(赤字)	$	355,355		$	96,907

	截至6月30日的三個月，						截至6月30日的6個月，
	2020			2019			2020			2019
協作收入	$	1,541		$	224		$	2,899		$	224
業務費用：
研究與發展		8,984			2,533			14,528			3,795
一般和行政		2,925			1,596			4,889			2,508
業務費用共計		11,909			4,129			19,417			6,303
運營損失		(10,368	)		(3,905	)		(16,518	)		(6,079	)
其他收入(費用)：
利息收入		18			—			161			—
利息和其他費用		(131	)		(1,215	)		(209	)		(1,587	)
優先認股權證負債的公允價值變動		(75	)		4			(75	)		1
其他收入(費用)合計		(188	)		(1,211	)		(123	)		(1,586	)
淨損失	$	(10,556	)	$	(5,116	)	$	(16,641	)	$	(7,665	)
每股基本和攤薄淨虧損	$	(1.23	)	$	(1.89	)	$	(2.91	)	$	(2.87	)
加權平均流通股、基本股和稀釋股		8,586			2,704			5,715			2,669

	可轉換優先股						普通股				附加實繳			累積			總計股東的權益
	股份			金額			股份		金額		資本			赤字			(赤字)
2019年12月31日的餘額		37,267		$	134,720			2,989	$	—	$	(43,172	)	$	(22,185	)	$	(65,357	)
行使股票時發行普通股期權，扣除回購後的淨額		—			—			41		—		16			—			16
提前行使期權的歸屬		—			—			—		—		14			—			14
發行C系列可轉換優先股，扣除發行成本100美元后的淨額		538			2,200			—		—		—			—			—
以股票為基礎的薪酬		—			—			—		—		449			—			449
淨損失		—			—			—		—		—			(6,085	)		(6,085	)
2020年3月31日的餘額		37,805		$	136,920			3,030	$	—	$	(42,693	)	$	(28,270	)	$	(70,963	)
提前行使期權的歸屬		—			—			—		—		34			—			34
首次公開發行普通股，扣除發行成本24,026美元后的淨額		—			—			16,560		2		274,052			—			274,054
將可轉換優先股轉換為首次公開發行完成時的普通股供奉		(37,805	)		(136,920	)		17,921		2		136,918			—			136,920
認股權證負債重新分類為到期權益將優先股權證調整為首次公開發售完成後的普通股認股權證公開發行		—			—			—		—		120			—			120
普通股認股權證的無現金行使		—			—			16		—		—			—			—
以股票為基礎的薪酬		—			—			—		—		687			—			687
淨損失		—			—			—		—		—			(10,556	)		(10,556	)
2020年6月30日的餘額		—		$	—			37,527	$	4	$	369,118		$	(38,826	)	$	330,296

	首選單位						敞篷車擇優股票				公用事業單位						普通股				附加實繳			累積			前任的			總計股東/ 委員的
	單位			金額			股份		金額		單位			金額			股份		金額		資本			赤字			赤字			赤字
2018年12月31日的餘額		12,459		$	32,693			—	$	—		2,842		$	426			—	$	—	$	—		$	—		$	(41,555	)	$	(41,129	)
分發給會員		—			(106	)		—		—		—			—			—		—		—			—			—			—
在以下情況下發放共同單位行使單位選擇權		—			—			—		—		78			39			—		—		—			—			—			39
提前行使期權的歸屬		—			—			—		—		—			5			—		—		—			—			—			5
以股票為基礎的薪酬		—			—			—		—		—			17			—		—		—			—			—			17
截至轉換日期的淨虧損		—			—			—		—		—			—			—		—		—			—			(2,549	)		(2,549	)
2019年3月31日的餘額		12,459		$	32,587			—	$	—		2,920		$	487			—	$	—	$	—		$	—		$	(44,104	)	$	(43,617	)
從LLC到C的轉換公司		(12,459	)		(32,587	)		12,459		32,587		(2,920	)		(487	)		2,920		—		(43,617	)		—			44,104			—
在以下情況下發行普通股股票期權的行使，淨額回購的數量		—			—			—		—		—			—			7		—		3			—			—			3
提前行使期權的歸屬		—			—			—		—		—			—			—		—		16			—			—			16
以股票為基礎的薪酬		—			—			—		—		—			—			—		—		16			—			—			16
淨損失		—			—			—		—		—			—			—		—		—			(5,116	)		—			(5,116	)
2019年6月30日的餘額		—		$	—			12,459	$	32,587		—		$	—			2,927	$	—	$	(43,582	)	$	(5,116	)	$	—		$	(48,698	)

	截至6月30日的6個月，
	2020			2019
經營活動現金流
淨損失	$	(16,641	)	$	(7,665	)
調整以調節淨虧損與提供的淨現金(用於) 按經營活動劃分：
折舊		157			181
基於股票的薪酬費用		1,136			33
攤銷折扣和貸款發放成本		29			30
非現金利息支出		110			1,399
優先認股權證負債的公允價值變動		75			(1	)
營業資產和負債的變化：
預付資產和其他資產		(392	)		(195	)
應付賬款和應計負債		1,908			(199	)
應計補償		5			(50	)
經營租賃使用權資產和負債淨額		2			(39	)
遞延收入		(1,320	)		19,900
經營活動提供的現金淨額(用於)		(14,931	)		13,394
投資活動的現金流
購買財產和設備		(10	)		(130	)
投資活動所用現金淨額		(10	)		(130	)
融資活動的現金流
首次公開發行普通股所得款項，毛額		298,080			—
支付與首次公開發行有關的發行成本		(22,680	)		—
行使股票期權/單位的收益，扣除回購後的淨額		16			63
支付長期債務		(4,683	)		(1,400	)
發行C系列可轉換優先股的收益，扣除發行成本後的淨額		2,200			—
發行可轉換票據的收益，扣除發行成本		—			19,458
籌資活動提供的現金淨額		272,933			18,121
現金、現金等價物和限制性現金淨增加		257,992			31,385
期初現金、現金等價物和限制性現金		94,578			3,090
期末現金、現金等價物和限制性現金	$	352,570		$	34,475

補充披露現金流信息：
支付利息的現金	$	571		$	225

非現金投融資活動補充日程表：
以經營性租賃負債換取的使用權資產	$	676		$	807
已發生但未支付的與首次公開募股相關的費用，包括在賬户中應付和應計負債	$	1,346		$	—
與購買物業有關而招致但未支付的費用應付賬款和應計負債中包括的設備	$	287		$	—
完成後將可轉換優先股轉換為普通股首次公開募股的	$	136,920		$	—
因優先股調整而將認股權證負債重新分類為權益首次公開發售完成時將認股權證轉為普通股認股權證供奉	$	120		$	—

Avidity Biosciences，Inc.本公司(The Company Or Avidity)是一家生物製藥公司，開創了一種新的基於寡核苷酸的療法，稱為抗體寡核苷酸結合物(AOCs)，旨在克服目前基於寡核苷酸的療法的侷限性，以治療廣泛的嚴重疾病。該公司利用其專有的AOC平臺設計、設計和開發結合了單克隆抗體(MAb)的組織選擇性和基於寡核苷酸的療法的精確度的療法。

2020年6月16日，該公司完成了首次公開募股(IPO)，以每股18.00美元的發行價出售了16，56萬股普通股。扣除承銷折扣、佣金和估計發行成本後，IPO收益為2.741億美元。

2020年6月4日，公司對其普通股進行了2.1095股一股的反向股票拆分(反向股票拆分)。普通股的面值和授權股份沒有因反向股票拆分而進行調整。所有已發行和已發行的普通股以及可轉換優先股的轉換比率都已追溯調整，以反映所有呈報期間的反向股票拆分。

截至2020年6月30日，該公司已將幾乎所有資源投入到組織和配備公司人員、業務規劃、籌集資金、開發其專有AOC平臺、確定潛在的候選產品、建立其知識產權組合、進行研究和臨牀前研究，以及為這些運營提供其他一般和行政支持。此外，該公司的經營歷史有限，自成立以來一直出現經營虧損，預計在可預見的未來，隨着它繼續開發其候選產品和開發計劃，它將繼續出現淨虧損。截至2020年6月30日，公司累計虧損3880萬美元，現金及現金等價物3.524億美元。

該公司相信，現有的現金和現金等價物，包括首次公開募股的淨收益，將足以從本10-Q表格提交之日起至少12個月內為公司的運營提供資金。該公司計劃通過股票發行、債務融資或其他資本來源，包括潛在的合作、許可證和其他類似安排，為其未來的現金需求提供資金。如果公司不能獲得足夠的額外資金，它可能會被迫削減開支，延長與供應商的付款期限，在可能的情況下清算資產，和/或推遲或縮小其計劃的開發計劃的範圍。這些行動中的任何一項都可能對公司的業務、經營結果和未來前景造成實質性損害。

隨附的未經審計的中期簡明財務報表是根據美國公認會計原則(GAAP)和美國證券交易委員會(SEC)與Form 10-Q季度報告相關的規則和規定編制的。按照公認會計原則編制的年度財務報表中通常包括的某些信息和附註披露已根據這些規則和條例予以精簡或省略。未經審核的中期簡明財務報表反映管理層認為為公平陳述所呈報期間的業績所需的所有調整。所有這些調整都是正常和反覆進行的。這些未經審計的中期簡明財務報表中顯示的經營結果不一定代表未來任何時期可能預期的結果。這些未經審計的中期簡明財務報表應與本公司於2020年6月12日提交給SEC的IPO招股説明書中包括的截至2019年12月31日止年度的經審計財務報表及其附註一併閲讀。

公司的簡明財務報表是根據公認會計原則編制的，這要求公司作出影響財務報表和附註中資產、負債、收入和費用報告金額以及或有資產和負債披露的估計和假設。公司簡明財務報表中最重要的估計涉及收入確認、基於股票的薪酬和應計研究和開發成本。雖然這些估計是基於公司對當前事件和未來可能採取的行動的瞭解，但實際結果可能最終與這些估計和假設大不相同。

自購買之日起，所有原始到期日為3個月或以下的高流動性投資均視為現金等價物。現金和現金等價物包括隨時可用的支票和貨幣市場賬户中的現金。限制性現金是指作為公司設施租賃要求的信用證的抵押品持有的現金，在隨附的簡明資產負債表中列為長期資產。

可能使公司面臨嚴重集中信用風險的金融工具主要是現金存款。本公司在聯邦保險金融機構的存款超過聯邦保險限額。管理層認為，由於持有這些存款的存款機構的財務狀況，本公司不會面臨重大的信用風險。

根據公認會計原則，某些資產和負債按公允價值列賬。公允價值被定義為在計量日市場參與者之間的有序交易中，為資產或負債在本金或最有利的市場上轉移負債而收取或支付的交換價格(退出價格)，公允價值被定義為在計量日為資產或負債在本金或最有利市場上進行有序交易而收到的交換價格或支付的轉移負債的交換價格。用於計量公允價值的估值技術必須最大限度地利用可觀察到的投入，最大限度地減少使用不可觀察到的投入。按公允價值列賬的金融資產和負債應當在公允價值層次的下列三個級別之一進行分類和披露，其中前兩個級別被認為是可觀察的，最後一個級別被認為是不可觀察的：

公允價值層次中資產或負債的公允價值計量水平基於對公允價值計量有重要意義的任何投入中的最低水平。

本公司所有主要非金融資產均未按公允價值按非經常性成本入賬。在2020年6月IPO完成之前，按公允價值經常性計量的金融負債包括優先股權證負債。在本報告所述期間，沒有發生級別之間的轉移。由於短期性質，本公司簡明資產負債表中反映的預付資產和其他資產、應付賬款和應計負債的賬面價值接近其公允價值。截至2019年12月31日，由於利息反映了當時具有類似條款和條件的債務的當前市場利率，本公司債務的賬面價值接近公允價值。

下表提供了使用第3級不可觀察到的輸入(以千為單位)按公允價值計量的優先股權證負債對賬：

財產和設備，包括租賃改進，按成本減去累計折舊和攤銷列報。折舊和攤銷採用直線法記錄相關資產的預計使用年限，從三年到五年不等。租賃改進按資產的估計使用年限或剩餘租賃期中較短的時間按直線攤銷。不增加資產使用壽命的維修和維護費用在發生時計入運營費用。

長期資產包括財產和設備。當事件及情況顯示資產可能減值，而該等資產估計產生的未貼現現金流量少於該等資產的賬面金額時，則記錄減值虧損。在這些財務報表列報的任何期間，公司都沒有確認任何減值損失。

經營部門被確認為企業的組成部分，管理層在做出有關資源分配和評估業績的決策時，可以獲得關於這些獨立的離散財務信息的評估。為了評估業績和做出經營決策，該公司在美國將其業務作為一個單一的運營部門進行管理。

到目前為止，公司的所有收入都來自合作和研究協議。這些安排的條款包括向公司支付以下類型的款項：不可退還的預付許可費；開發、監管和商業里程碑付款；支付公司提供的研發服務或公司通過合同製造商提供的製造供應服務的款項；以及許可產品淨銷售的特許權使用費。

在確定在履行每項協議下的義務時應確認的適當收入數額時，該公司執行以下步驟：(I)確定合同中承諾的貨物或服務；(Ii)確定承諾的貨物或服務是否是履約義務，包括它們在合同中是否不同；(Iii)交易價格的計量，包括對可變對價的限制；(Iv)將交易價格分配給履約義務；以及(V)在公司履行每項履約義務時或作為履行義務時確認收入。

公司根據每份合同中設定的開單時間表從合作者處收取付款。預付款和其他付款可能需要將收入確認推遲到未來一段時間，直到公司履行其研究和合作安排下的義務。當公司的對價權利是無條件的時，這些金額將被記錄為應收賬款。

研發成本在發生時計入費用，包括與研發人員、第三方研發費用、許可費、實驗室用品、設施、管理費用和顧問相關的工資、福利和基於股票的薪酬。將用於未來研究和開發活動的貨物和服務的不可退還預付款在公司收到貨物或提供服務期間資本化並記錄為費用。

如果公司從所獲得的合同權中獲得未來經濟利益存在不確定性，則在發生時記錄獲得許可技術合同權的預付款和里程碑式付款。

遞延税項資產及負債乃根據財務報表與資產及負債税基之間的差額，採用預期差額將撥回的年度的現行税率釐定。若根據現有證據的分量，部分或全部遞延税項資產更有可能無法變現，則會提供估值免税額。該公司在美國和州司法管轄區納税。截至2019年12月31日，本公司自成立以來的納税年度均接受税務機關審核。

員工和非員工股票期權授予的股票補償費用按授予日獎勵的估計公允價值記錄，並在股票獎勵的必要服務期(通常是歸屬期間)內，扣除期間的實際沒收，以直線基礎確認為費用。(注：非員工股票期權授予的員工和非員工股票期權授予的股票補償費用按授予日期的估計公允價值記錄，並在必要的股票獎勵服務期(通常為授權期)內以直線方式確認為費用)。根據公司的員工股票購買計劃(ESPP)購買員工股票的基於股票的補償費用按計劃登記日期的估計購買公允價值記錄，並在適用的6個月ESPP發售期間以直線方式確認為費用。以股票為基礎的薪酬的公允價值估計要求管理層對期權的估計壽命和公司普通股的波動性等作出估計和判斷。這些判決直接影響到將確認的補償費用的金額。

綜合損失被定義為在一段時間內因交易和其他事件和情況而發生的權益變化，這些變化來自非所有者來源。所有列報期間的淨虧損和綜合虧損相同。

每股基本淨虧損的計算方法是將淨虧損除以當期已發行普通股的加權平均數量，再根據可回購或沒收的已發行普通股的加權平均數量進行調整。本公司已將130,302股和153,722股須回購或沒收的加權平均股份分別從截至2020年6月30日的三個月和六個月的已發行普通股加權平均數中剔除，並分別從截至2019年6月30日的三個月和六個月的已發行普通股加權平均數中剔除219,319股和234,425股。每股攤薄淨虧損的計算方法是將淨虧損除以使用庫存股和IF轉換法確定的期間已發行普通股和稀釋普通股等價物的加權平均股數。在提出的所有期間內，用於計算基本和稀釋已發行股票的股份數量沒有差別，因為由於公司的淨虧損狀況，包括潛在的稀釋證券將是反稀釋的。

不包括在稀釋每股淨虧損計算中的潛在稀釋證券，因為這樣做是反稀釋的，如下所示(以普通股等值股份計算；以千計)：

財務會計準則委員會(FASB)或公司自指定生效日期起採用的其他準則制定機構會不時發佈新的會計聲明。本公司相信，最近發佈的尚未生效的準則在採用後不會對其財務狀況或經營結果產生實質性影響。

2019年4月，該公司與禮來公司(禮來公司)簽訂了研究合作和許可協議(禮來協議)，在全球範圍內針對免疫學和其他選定適應症的某些目標發現、開發和商業化AOC產品。根據禮來公司的協議，該公司授予禮來公司獨家的、全球範圍內的有版税的許可證，有權根據該公司的技術(受某些條件的限制)進行再許可，以研究、開發、製造和銷售含有AOC的產品，這些產品最多針對6個mRNA目標。本公司保留使用其技術履行禮來協議項下義務的權利，並保留未授予禮來公司的所有目的。本公司同意，其本身或與第三方不會研究、開發、製造或商業化或以其他方式開發任何針對禮來協議目標的化合物或產品。

考慮到禮來公司根據禮來協議授予的權利，該公司收到了2000萬美元的一次性預付費用，並有資格獲得每個目標高達6000萬美元的開發里程碑付款、高達1.4億美元的監管里程碑付款和高達2.05億美元的商業化里程碑付款。此外，禮來公司有義務向公司償還“禮來協議”和“禮來協議”規定的研究費用。禮來公司有義務向該公司支付特許產品全球年淨銷售額從中位數到低兩位數不等的分級特許權使用費，但生物相似產品的市場準入、特許產品專利覆蓋範圍的喪失以及就特許產品在該地區商業化所需的額外權利向第三方支付的具體和上限減幅為限。禮來公司的版税義務和禮來公司協議將在自第一次商業銷售之日起十年後，或在該國不再有涵蓋此類許可產品的有效專利主張時，在逐個許可產品和國家/地區的基礎上到期。

該公司已經確定了提供商品和服務的多項承諾，其中包括：(I)技術和專利、信息和訣竅的許可證；以及(Ii)合作，包括公司提供的研究服務、技術和管理支持。從開始到2020年6月30日，公司已經為禮來協議下的所有可交付內容確定了一項履行義務，因為交付的要素要麼無法區分，要麼在合同範圍內不能區分。因此，公司將確認固定或可確定協作的收入，其金額與所發生的協作費用和預計在其預期履行其業績義務的五年期間的總協作費用成比例。與禮來協議相關，本公司於截至2020年6月30日及2019年6月30日止三個月分別確認營收150萬美元及20萬美元，於截至2019年6月30日及2019年6月30日止六個月分別確認營收290萬美元及20萬美元，並分別於2020年6月30日及2019年12月31日確認遞延營收1,760萬美元及1,890萬美元。

與禮來公司協議相關的遞延收入期末餘額對賬如下(單位：千)：

在執行禮來協議的同時，本公司向禮來公司發行了一張可轉換本票。關於2019年11月的C系列融資，票據項下的所有未償還本金和利息轉換為4,576,342股C系列可轉換優先股。有關進一步討論，請參閲附註6(可轉換票據)。

截至2020年和2019年6月30日的三個月，與財產和設備相關的折舊費用分別為10萬美元和10萬美元，截至2019年6月30日的六個月分別為20萬美元和20萬美元。

於二零一七年六月，本公司與矽谷銀行(SVB)就經修訂及重訂的貸款及擔保協議(經修訂，LSA)訂立修訂(LSA修正案)。根據LSA修訂，SVB同意提供最多700萬美元的貸款，包括(I)500萬美元定期貸款，於截止日期提供資金(C期貸款)，及(Ii)視乎與本公司研究有關的指定里程碑的達成，額外提供總額高達200萬美元的定期貸款(D期貸款)，其中410萬美元用於償還本公司與SVB的現有貸款，以及支付總額為40萬美元的末期付款。(C)根據LSA修正案，SVB同意提供至多700萬美元的貸款，包括(I)500萬美元的定期貸款(C期貸款)，及(Ii)視乎與本公司研究有關的指定里程碑的達成，一筆總額高達200萬美元的額外定期貸款(D期貸款)。

C期貸款計劃於2021年6月1日到期，利息按可調整的年利率計算，按華爾街日報或後續出版物的最優惠利率加五分之一(0.20%)計算。LSA修正案規定，在期限D貸款預付款的情況下，僅限利息期限延長至2019年6月1日。自2019年7月1日起，除按月支付利息外，本公司還需按月分36期等額償還本金。此外，資金金額的6.5%或30萬美元的最後付款將於到期日到期。最後付款費用在貸款期限內作為利息費用應計，並在扣除當期部分後計入長期債務。

2018年8月，本公司簽訂了LSA第二修正案(LSA第二修正案)。根據LSA第二修正案，SVB在公司收到300萬美元的可轉換票據融資後，提供了200萬美元的定期D貸款。此外，資金金額的6.5%或10萬美元的最後付款將於到期日到期。該公司預期將此次融資作為債務修改進行會計處理。

2020年6月30日，公司自願預付了與C期和D期貸款有關的未償還本金餘額總額280萬美元，以及與C期和D期貸款相關的最終付款和應計利息50萬美元，LSA終止。

連同A及B期貸款，本公司向SVB發行認股權證，按每股2.2615美元的行使價購買最多16,474股A系列可轉換優先股，可於發行後隨時行使，期限為10年。隨着2020年6月IPO完成，優先股權證調整為可行使7,809股普通股的認股權證，行使價為每股4.77美元。連同2017年6月訂立的C期貸款，本公司向SVB發行認股權證，以每股0.53美元的行使價購買最多9,442股普通股，可在發行後隨時行使，期限為七年。該公司估計了使用Black-Scholes期權定價模型授予的認股權證的公允價值，並將公允價值記錄為債務折扣，這些債務折價在貸款期限內使用有效利息方法攤銷為利息支出。2020年6月17日，認股權證被無現金行使，總共有15,833股普通股。

2018年和2019年，公司發行了本金總額分別為300萬美元和450萬美元的可轉換本票(2018年票據和2019年票據分別為2018年票據和2019年票據)。2018年票據和2019年票據分別按年息8%和10%計提利息，並按該等融資投資者支付的每股價格的85%和80%自動轉換為下一筆至少1000萬美元的合格融資中的優先股。

在2019年4月簽署禮來協議的同時，本公司向禮來公司發行了可轉換本票(禮來票據)，並獲得1500萬美元的現金收益。禮來公司的票據應計單利，年利率為8.0%，如果不轉換，將於2020年10月到期。所有未付的本金和利息都在到期時到期。

2018年票據、2019年票據和禮來公司票據(統稱為票據)代表股份結算債務，該等債務通過使用實際利息法在債務有效期內將票據增加到其贖回價值而按攤銷成本入賬。關於2019年11月的C系列融資，所有根據票據應計的未償還本金和利息轉換為6,893,036股C系列可轉換優先股。

本公司在開始或適用時確定安排是融資租賃、經營租賃還是短期租賃，並根據相關會計文件對安排進行會計核算。目前，本公司僅是不可取消的辦公和實驗室空間經營租賃和短期辦公租賃的一方。根據相關指引，本公司按本公司假設的5.5%增量借款利率，根據未來最低租賃付款於開始日期的現值確認經營租賃使用權(ROU)資產及負債，並於租賃期內攤銷ROU資產及負債。經營性租賃的租賃費用在租賃期內按直線確認。該公司的短期租賃不受確認ROU資產或負債或直線租賃費用要求的約束。

本公司於二零一四年三月就辦公及實驗室空間訂立不可撤銷的營運租賃，租期至二零一七年十一月。2017年7月，本公司對本租約進行了修訂，將租賃期延長至2021年12月。

於二零二零年六月一日，本公司對其現有經營租約(經修訂，二零一四年租約)訂立第二次修訂，並就其總部所在地新籤的不可撤銷經營租約訂立新的不可撤銷臨時經營租約(臨時租約)，自2021年7月1日起生效(新租約)。二零一四年租約及臨時租約的租約期均於二零二一年七月新租約生效日期後十五日結束。鑑於新租約的籤立，2014年租約下的剩餘月租金和臨時租約下的租金從2020年6月1日開始減少。新租賃項下的租賃付款總額為730萬美元，根據獨立租賃組成部分的相對獨立價格在2014年租賃、臨時租賃和新租賃之間分配。新租約將於2021年7月1日生效，租期為5年，初始每月基本租金約為124,000美元，在新租期的最後一年將增加至約139,000美元。此外，根據新租約的條款，公司須在整個租賃期內維持一份總額為124,000美元的信用證。

2020年6月，本公司調整了2014年租賃的ROU資產和負債，以符合修改條款，並記錄了入住期臨時租賃的ROU資產和負債。公司將在入住時確認與新租賃相關的ROU資產和負債，預計將於2021年7月發生。

截至2020年6月30日，公司與2014年租賃和臨時租賃相關的ROU資產負債情況如下(單位：千)：

2014年租賃和臨時租賃項下到期的租賃負債到期日如下(單位：千)：

因索賠、評估、訴訟、罰款、罰款和其他來源產生的或有損失的負債，在很可能已經發生負債並且金額可以合理估計的情況下記錄。目前尚無任何未決事項產生任何應計負債。

2020年6月16，公司公司註冊證書修改重述，授權發行4億股普通股和4000萬股非指定優先股，每股面值0.0001美元。

於2020年6月完成首次公開招股，所有可轉換優先股的流通股均轉換為17,921,069股本公司普通股。截至2019年12月31日，根據對潛在可贖回證券進行分類和計量的權威指引，公司的可轉換優先股在隨附的資產負債表上被歸類為臨時股權，這些證券的贖回是基於公司控制之外的某些控制事件的變化。

2019年4月1日，特拉華州有限責任公司Avidity LLC轉變為特拉華州公司Avidity Biosciences，Inc.Avidity LLC的全部會員權益被轉換為Avidity Biosciences，Inc.的證券。如下所示：(I)Avidity LLC的每個已發行普通股轉換為一股Avidity Biosciences，Inc.的普通股；(Ii)Avidity LLC的每個已發行的A系列優先股轉換為一股Avidity Biosciences，Inc.的A系列可轉換優先股；(Iii)Avidity LLC的每個已發行的B系列優先股轉換為一股Avidity Biosciences，Inc.的B系列可轉換優先股。Avidity LLC的所有財產、權利、特權、權力和特許經營權均歸Avidity Biosciences，Inc.所有，Avidity LLC的所有債務、責任和義務均成為Avidity Biosciences，Inc.的債務、責任和義務。Avidity LLC中對前成員股權賬户的所有引用都進行了調整，以反映Avidity Biosciences，Inc.的同等數量。普通股。轉換完成後，公司將4410萬美元的累計虧損從以前的虧損重新歸類為額外實收資本。

截至2019年12月31日，優先股由以下部分組成(單位：千，每股數據除外)：

2013年1月，公司通過了“2013年股權激勵計劃”(“2013計劃”)。2013年度計劃規定向本公司員工和非員工發放獎勵單位，向本公司董事、員工和顧問發放非法定單位期權、限制性單位獎勵、單位增值權和單位獎金。根據2013年計劃，最初保留了2127,013個單位供發行。在公司轉變為C型公司後，2013年計劃繼續按相同的條款和條件進行。2019年，2013年計劃預留股份增至4771,615股。截至2020年6月30日，根據2013年計劃，沒有股票可供發行。

2020年6月，董事會通過了2020年激勵獎勵計劃(2020計劃)，公司股東批准了該計劃，該計劃與首次公開募股(IPO)相關而生效。根據2020年計劃，公司可以向當時是公司僱員、高級管理人員、非僱員董事或顧問的個人授予股票期權、限制性股票、股息等價物、限制性股票單位、股票增值權和其他基於股票或現金的獎勵。根據2020年計劃，初步保留了390萬股普通股供發行。此外，2020財年計劃下可供發行的普通股數量將從2021財年開始，在2020財年期間的每個財年的第一天每年增加，增加的金額相當於(A)上一歷年最後一天已發行普通股股份的5%或(B)董事會決定的較少數量。截至2020年6月30日，根據2020年計劃，仍有3,790,970股可供發行。

2013計劃和2020計劃授予的期權可在不同的日期行使，自授予之日起不超過10年。在IPO之前，期權的行權價格由董事會決定。首次公開募股後，公司授予期權，行使價格等於授予期權當日公司股票的公平市場價值。

員工和非員工獎勵及相關信息的股票期權活動如下(以千計的期權)：

2020年6月，公司通過了ESPP，允許參與者在規定的滾動6個月期間貢獻其合格薪酬的最高15%來購買公司的普通股。股票的購買價格將是公司普通股在發售期間的第一個交易日或在適用的購買日期的公允市值較低的85%。根據ESPP，最初總共保留了32.5萬股普通股供發行。截至2020年6月30日，本公司尚未根據ESPP發行任何股份。截至2020年6月30日，公司有41,838美元的未償負債，這筆負債包括在資產負債表上的應付賬款和應計負債中，用於員工向ESPP繳款，用於發售期末待發行的股票。

Black-Scholes期權定價模型中用於確定股票期權/單位授予的公允價值的假設如下：

截至2020年6月30日，與未償還的基於時間的期權相關的未確認補償成本為1,050萬美元，預計將在3.5年的加權平均期限內確認。

美國的新冠肺炎疫情已經造成了重大的商業中斷。新冠肺炎對公司經營和財務業績的影響程度將取決於某些事態發展，包括疫情的持續時間和蔓延，以及對公司的臨牀前研究和臨牀試驗、員工和供應商的影響，所有這些都是不確定和無法預測的。為了應對新冠肺炎疫情，該公司關閉了其執行辦公室，讓其行政員工繼續遠程工作，並限制了其研發實驗室的員工數量。到目前為止，該公司的業務運營還沒有經歷過實質性的中斷。然而，長期爆發可能會對公司的財務業績和業務運營產生重大不利影響，包括公司完成某些臨牀試驗的時間和能力，以及推進其候選產品的開發和籌集額外資本所需的其他努力。為應對此次大流行，《冠狀病毒援助、救濟和經濟安全法案》(The CARE Act)於2020年3月27日簽署成為法律。除其他事項外，CARE法案包括與可退還工資税抵免、推遲僱主的社會保障支付、淨營業虧損利用和結轉期、修改淨利息扣除限制以及對合格裝修物業的税收折舊方法進行技術更正等相關的税收條款。CARE法案對公司截至2020年6月30日的三個月和六個月的所得税撥備沒有影響。該公司繼續評估CARE法案對其財務狀況、經營結果和現金流的影響。本公司目前預計不會根據CARE法案申請貸款或贈款。

以下對我們財務狀況和經營結果的討論和分析應與本季度報告10-Q表其他地方包含的未經審計的簡明財務報表及其相關注釋以及我們已審計的財務報表和附註以及管理層對截至2019年12月31日的年度財務狀況和經營結果的討論和分析一起閲讀，這些討論和分析包括在我們根據1933年證券法或證券法修訂後的第424(B)條提交給證券交易委員會的日期為2020年6月11日的招股説明書中，或

本季度報告包含符合“1934年證券交易法”(修訂後)第21E節或“交易法”含義的前瞻性陳述。除本季度報告中包含的所有歷史事實的聲明外，包括有關我們未來的運營和財務狀況、業務戰略和計劃、研發計劃、我們正在進行和計劃中的臨牀前研究以及我們候選產品的計劃臨牀試驗的預期時間、成本、設計和進行的聲明、我們候選產品的監管申報和批准的時間和可能性、新冠肺炎對我們業務的影響、成功的時間和可能性、未來運營的管理計劃和目標以及預期產品開發努力的未來結果的聲明，均屬前瞻性聲明。在某些情況下，您可以通過“可能”、“將會”、“應該”、“可能”、“預期”、“打算”、“計劃”、“預期”、“相信”、“估計”、“預測”、“潛在”、“繼續”等術語或這些術語或其他類似術語的負面含義來識別前瞻性陳述。這些前瞻性陳述只是預測。這些前瞻性陳述主要基於我們目前對未來事件和財務趨勢的預期和預測，我們認為這些事件和財務趨勢可能會影響我們的業務、財務狀況和經營結果。這些前瞻性陳述僅説明截至本季度報告的日期，受許多風險、不確定因素和假設的影響，包括第二部分第1A項“風險因素”中描述的風險、不確定因素和假設。我們的前瞻性陳述中反映的事件和情況可能無法實現或發生。, 實際結果可能與前瞻性陳述中預測的結果大不相同。除非適用法律另有要求，否則我們不打算公開更新或修改本文中包含的任何前瞻性陳述，無論是由於任何新信息、未來事件、情況變化或其他原因。

我們正在開創一種新的基於寡核苷酸的療法，稱為抗體寡核苷酸結合物，或AOCs，旨在克服目前寡核苷酸療法的侷限性，以治療廣泛的嚴重疾病。我們利用我們專有的AOC平臺來設計、設計和開發結合了單克隆抗體(MAb)的組織選擇性和寡核苷酸療法的精確性的療法，以便獲得以前不可用藥的組織和細胞類型，並更有效地針對疾病的潛在遺傳驅動因素。我們最初專注於肌肉疾病，以展示我們AOC的能力，我們的肌肉專營權由五個項目組成。我們的主要候選產品AOC 1001設計用於治療1型強直性肌營養不良症，這是一種罕見的單基因肌肉疾病。我們預計在2021年為AOC 1001提交一份新藥研究申請(IND)，並計劃在同年年底啟動1/2期臨牀試驗。我們還打算在我們的其他四個肌肉計劃中推出AOC候選產品，這些計劃側重於治療肌肉萎縮、杜氏肌營養不良、面肩肱骨肌營養不良和龐培病。除了我們的肌肉專營權外，我們還致力於免疫和其他細胞類型的開發。

自2012年成立以來，我們已將幾乎所有的資源投入到公司的組織和人員配備、業務規劃、籌集資金、開發我們專有的AOC平臺、確定潛在的候選產品、建立我們的知識產權組合、開展研究和臨牀前研究，以及為這些運營提供其他綜合和行政支持。我們沒有從產品銷售中獲得任何收入。2020年6月，我們完成了16,560,000股普通股的首次公開募股(IPO)，向公眾公佈的價格為每股18.00美元，包括承銷商全面行使購買2,160,000股額外普通股的選擇權。包括行使期權在內，我們從此次發行中獲得的淨收益總額為2.741億美元，扣除承保折扣、佣金和估計發行成本後的淨額。從我們成立到2020年6月30日，為我們的運營籌集的其他資金來源包括出售和發行可轉換優先股/股票和可轉換票據獲得的毛收入總額1.316億美元，根據合作和研究服務協議提供的資金2,910萬美元，以及根據修訂後的貸款和安全協議(LSA)從硅谷銀行(SVB)或LSA獲得的700萬美元貸款。截至2020年6月30日，我們擁有3.524億美元的現金和現金等價物。

自成立以來，我們每年都出現營業虧損。截至2019年12月31日和2018年12月31日的年度，我們的淨虧損分別為2470萬美元和1120萬美元，截至2020年6月30日的6個月，我們的淨虧損為1660萬美元。截至2020年6月30日，我們累計逆差3,880萬美元。我們預計，隨着我們進行正在進行和計劃中的臨牀前研究和臨牀試驗，繼續我們的研究和開發活動，利用第三方生產我們的候選產品和相關原材料，僱傭更多的人員，保護我們的知識產權，併產生與上市公司相關的額外成本，包括與保持遵守交易所上市和證券交易委員會的要求相關的審計、法律、監管和税務相關服務，董事和高級管理人員保險費以及投資者關係成本，我們的費用和運營虧損將大幅增加。我們的淨虧損可能在季度間和年度間波動很大，這取決於我們臨牀前研究和臨牀試驗的時間、我們在其他研發活動上的支出，以及任何協作和服務收入的產生。

根據我們目前的運營計劃，我們相信我們現有的現金和現金等價物將足以為我們的運營提供至少未來36個月的資金。雖然我們可能會根據當前和/或未來的協作協議獲得收入，但在我們成功完成開發並獲得一個或多個候選產品的監管批准之前，我們預計不會從產品銷售中獲得任何收入，我們預計這將需要數年時間，而且可能永遠不會發生。如果我們的任何候選產品獲得監管部門的批准，我們預計將產生與產品銷售、營銷、製造和分銷相關的鉅額商業化費用。因此，在我們能夠從銷售我們的候選產品中獲得大量收入之前，如果有的話，我們預計將通過股權發行、債務融資或其他資本來源(包括潛在的合作、許可和其他類似安排)來滿足我們的現金需求。然而，我們可能無法在需要的時候，以優惠的條件或根本不能籌集額外的資金或達成這樣的其他安排。我們未能在需要時籌集資金或達成此類其他安排將對我們的財務狀況產生負面影響，並可能迫使我們推遲、限制、減少或終止我們的產品開發或未來的商業化努力，或授予開發和營銷我們原本更願意自己開發和營銷的候選產品的權利。

2019年4月，我們與禮來公司(Lilly)簽訂了一項研究合作和許可協議，即禮來協議，在全球範圍內發現、開發免疫學和其他選定適應症的AOC產品並將其商業化。根據禮來公司的協議，我們和禮來公司將就此類產品的臨牀前研究和發現活動進行合作，禮來公司負責雙方為此類活動提供資金。禮來公司還將自費領導所有此類產品的臨牀開發、監管批准和商業化。我們授予禮來公司在全球範圍內的獨家、有版税的許可證，有權根據我們的技術再授權研究、開發、製造和銷售含有AOC的產品，這些產品最多針對六個mRNA目標。我們保留使用我們的技術來履行我們在協議下的義務的權利，以及出於所有未授予禮來公司的目的。禮來公司在2019年向我們支付了2000萬美元的預付許可費，我們有資格為每個目標獲得最高6000萬美元的開發里程碑付款、最高1.4億美元的監管里程碑付款和最高2.05億美元的商業化里程碑付款。我們有資格從禮來公司獲得全球許可產品年淨銷售額從中位數到低兩位數的分級特許權使用費，條件是生物相似產品的市場準入、許可產品專利覆蓋範圍的喪失以及就許可產品在區域內商業化所需的額外權利向第三方支付的特定和上限折扣。

在簽署禮來協議的同時，我們向禮來公司發行了可轉換本票，即禮來公司票據，並在2019年獲得了1500萬美元的現金收益。禮來公司的票據應計單利，年利率為8.0%，如果不轉換，將於2020年10月到期。關於2019年11月出售我們的C系列可轉換優先股，禮來公司票據項下的所有未償還本金和利息轉換為我們C系列可轉換優先股的4,576,342股，轉換價格相當於投資者在C系列可轉換優先股融資中支付的每股現金價格的80%。

到目前為止，我們的收入來自根據禮來協議收到的付款和根據其他研究服務協議支付的研究服務付款。我們在這些其他研究服務協議下的服務在2018年初基本完成，因此2019年沒有確認相關收入，預計未來也沒有相關收入。在可預見的將來，我們可能會從禮來協議下的服務報銷以及我們當前和/或未來合作協議下的預付款和里程碑付款的組合中獲得收入。我們預計不會從產品銷售中獲得任何收入，除非和直到那時，我們的候選產品已經通過臨牀開發和監管批准(如果有的話)。我們預計，我們產生的任何收入(如果有的話)都將因與此類服務和里程碑相關的付款時間和金額以及我們的任何產品獲得批准和成功商業化的程度而不同。如果我們不能完成候選產品的臨牀前和臨牀開發或獲得監管部門的批准，我們未來創造收入的能力以及我們的運營結果和財務狀況將受到不利影響。

研發費用包括與我們的研發活動相關的外部和內部成本，包括我們的發現和研究努力，以及我們候選產品的臨牀前和臨牀開發。我們的研發費用包括：

研發成本，包括根據我們與禮來公司的合作報銷的費用，作為已發生的費用計入費用，此類金額的報銷被確認為收入。我們將在未來研發活動中使用的貨物和服務的預付款，在服務完成或收到時作為費用核算，不予退還。

在任何時候，我們都在從事多個項目。我們的內部資源、員工和基礎設施與任何一個研究或藥物發現計劃沒有直接聯繫，通常部署在多個計劃中。因此，我們不跟蹤特定計劃的內部成本。下表彙總了所顯示期間的外部成本和內部成本(以千為單位)：

我們預計，在可預見的未來，隨着我們繼續進行我們正在進行的研究和開發活動，推動我們的臨牀前研究計劃走向臨牀開發，包括進行使能IND的研究，並進行臨牀試驗，我們的研究和開發費用將會增加。進行獲得監管批准所需的臨牀前研究和臨牀試驗的過程既昂貴又耗時。我們可能永遠不會成功地使我們的任何候選產品獲得市場批准。

與研發活動相關的時間表和成本是不確定的，每個候選產品和開發計劃可能會有很大差異，而且很難預測。我們預計，我們將根據臨牀前和臨牀結果、監管發展、對每個計劃的商業潛力的持續評估以及我們維持或進入新合作的能力，在我們確定合作者的資源或專業知識對給定計劃有利的程度上，決定要推行哪些計劃以及為每個計劃持續提供多少資金。我們未來將需要籌集大量額外資本。此外，我們無法預測哪些開發項目可能會受到未來合作的影響，何時會確保這樣的安排(如果有的話)，以及這樣的安排會在多大程度上影響我們的發展計劃和資本要求。

一般和行政費用主要包括與員工相關的費用，包括員工在財務、會計、法律、業務發展和支持部門的工資、福利和基於股票的薪酬。其他一般和行政費用包括分配的設施、信息技術和折舊相關成本，否則不包括在研究和開發費用以及審計、税務、知識產權和法律服務的專業費用中。與申請和申請專利有關的費用被確認為已發生的一般和行政費用，因為此類費用的可回收性是不確定的。

我們預計，在可預見的未來，我們的一般和行政費用將增加，以支持我們增加的研究和開發活動，以及增加的上市公司運營成本。這些增加的成本可能包括與保持遵守交易所上市和證券交易委員會要求相關的審計、法律、監管和税務服務增加的費用，董事和高級管理人員保險費，以及與上市公司運營相關的投資者關係成本。

利息支出包括與我們的融資安排相關的現金和非現金利息支出，其中包括根據LSA借款和與我們某些投資者的可轉換票據。

在首次公開募股之前，我們將購買A系列可轉換優先股股票的流通權證歸類為資產負債表上的負債，按其估計公允價值計算，因為相關的可轉換優先股被歸類為臨時股本。在每個報告期結束時，該期間估計公允價值的變化被記錄為其他收入(費用)的組成部分。關於我們的首次公開募股，該認股權證被調整為購買我們普通股的認股權證，因此不再受負債會計的約束。因此，認股權證負債的公允價值被重新分類為股東權益。

截至2020年6月30日的三個月的收入為150萬美元，而截至2019年6月30日的三個月的收入為20萬美元。這兩個時期的收入都來自2019年4月簽訂的禮來協議。增加的原因是可報銷的與合作相關的研究和開發費用增加，從而根據禮來協議確認了更高的相應收入。

截至2020年6月30日的三個月的研發費用為900萬美元，而截至2019年6月30日的三個月的研發費用為250萬美元。這一增長主要是由於AOC 1001和我們其他項目的進步，以及與擴大我們的整體研究能力相關的成本。

截至2020年6月30日的三個月，一般和行政費用為290萬美元，而截至2019年6月30日的三個月為160萬美元。這一增長主要是由於與上市公司活動的增加相關的更高的人員成本和專業費用，以及更高的專利申請費。

截至2020年6月30日的三個月的其他支出為20萬美元，而截至2019年6月30日的三個月的其他支出為120萬美元。這一變化主要與2019年11月將所有未償還的可轉換票據轉換為可轉換優先股(隨後在我們的IPO中轉換為普通股)導致的利息支出減少有關。

截至2020年6月30日的6個月的收入為290萬美元，而截至2019年6月30日的6個月的收入為20萬美元。這兩個時期的收入都來自2019年4月簽訂的禮來協議。增加的原因是可報銷的與合作相關的研究和開發費用增加，從而根據禮來協議確認了更高的相應收入。

截至2020年6月30日的6個月的研發費用為1450萬美元，而截至2019年6月30日的6個月的研發費用為380萬美元。這一增長主要是由於AOC 1001和我們其他項目的進步，以及與擴大我們的整體研究能力相關的成本。

截至2020年6月30日的6個月，一般和行政費用為490萬美元，而截至2019年6月30日的6個月為250萬美元。這一增長主要是由於與上市公司活動的增加相關的更高的人員成本和專業費用，以及更高的專利申請費。

截至2020年6月30日的6個月，其他支出為10萬美元，而截至2019年6月30日的6個月，其他支出為160萬美元。這一變化主要與2019年11月將所有未償還的可轉換票據轉換為可轉換優先股(隨後在我們的IPO中轉換為普通股)導致的利息支出減少有關。

2020年6月，我們完成了16,560,000股普通股的首次公開募股(IPO)，向公眾公佈的價格為每股18.00美元，包括承銷商全面行使購買2,160,000股額外普通股的選擇權。包括行使期權在內，我們從此次發行中獲得的淨收益總額為2.741億美元，扣除承保折扣、佣金和估計發行成本後的淨額。從我們成立到2020年6月30日，為我們的運營籌集的其他資金來源包括出售和發行可轉換優先股/股票和可轉換票據的毛收入總額1.316億美元，根據合作和研究服務協議提供的資金2,910萬美元，以及根據LSA從SVB獲得的700萬美元貸款。截至2020年6月30日，我們擁有3.524億美元的現金和現金等價物。

2018年7月和2019年2月，我們分別向某些現有投資者發行了可轉換本票，即2018年票據和2019年票據，分別獲得了300萬美元和450萬美元的收益。2018年和2019年債券分別按8%和10%的年利率應計單利，到期日為2020年12月，以較早轉換為準。

此外，如上所述，2019年4月，與禮來協議相關，我們發行了禮來公司票據，並獲得了1500萬美元的現金收益。

2019年11月，在我們的C系列融資交易中，2018年票據、2019年票據和禮來公司票據的所有未償還本金和應計利息(總計2380萬美元)被轉換為我們C系列可轉換優先股的總計6893,036股，這些股票隨後轉換為我們與IPO相關的普通股。

2017年6月，我們與SVB達成了對LSA的修正案，即第一個LSA修正案，分兩批提供了高達700萬美元的可用借款。2017年，我們提取了首期500萬美元，其中460萬美元用於償還我們對SVB的現有債務。2018年8月，我們提取了第二批200萬美元。未付本金餘額的利息按“華爾街日報”最優惠利率加0.20%的年利率調整。除了我們每月支付的本金和利息外，我們的償還義務還包括最終支付原始預付款本金的6.5%，這筆款項將在2021年6月貸款最終到期時到期。2020年6月30日，我們根據LSA自願預付了280萬美元的未償還本金餘額以及50萬美元的末期付款和應計利息，LSA被終止。

與簽署長期協議有關，我們向新航發行了認股權證，以每股2.2615美元的行使價購買16,474股我們的A系列可轉換優先股，可在發行後的任何時間行使，期限為10年。隨着我們於2020年6月完成首次公開招股，優先股權證被調整為可行使7,809股普通股的認股權證，行使價為每股4.77美元。關於2017年6月的第一次LSA修正案，我們額外發行了SVB認股權證，以每股0.53美元的行使價購買9,442股普通股，可在發行後的任何時間行使，期限為七年。2020年6月17日，認股權證被無現金行使，總共有15,833股普通股。

截至2020年6月30日，我們擁有3.524億美元的現金和現金等價物。根據我們目前的運營計劃，我們相信我們現有的現金和現金等價物將足以為我們的運營提供至少未來36個月的資金。然而，我們對我們的財政資源將在多長時間內足以支持我們的運營的預測是前瞻性陳述，涉及風險和不確定因素，實際結果可能與此大不相同。我們基於可能被證明是錯誤的假設做出了這一估計，我們可能會比預期更早地耗盡我們的資本資源。此外，在臨牀試驗中進行臨牀前研究和測試候選產品的過程是昂貴的，這些研究和試驗的進展和費用的時間也是不確定的。

我們未來的資本需求很難預測，並會視乎很多因素而定，包括但不限於：

雖然我們可能會根據當前和/或未來的協作協議獲得收入，但在我們成功完成開發並獲得一個或多個候選產品的監管批准之前，我們預計不會從產品銷售中獲得任何收入，我們預計這將需要數年時間，而且可能永遠不會發生。如果我們的任何候選產品獲得監管部門的批准，我們預計將產生與產品銷售、營銷、製造和分銷相關的鉅額商業化費用。因此，在我們能夠從銷售我們的候選產品中獲得大量收入之前，如果有的話，我們預計將通過股權發行、債務融資或其他資本來源(包括潛在的合作、許可和其他類似安排)來滿足我們的現金需求。然而，我們可能無法在需要的時候，以優惠的條件或根本不能籌集額外的資金或達成這樣的其他安排。我們未能在需要時籌集資金或達成此類其他安排將對我們的財務狀況產生負面影響，並可能迫使我們推遲、限制、減少或終止我們的產品開發或未來的商業化努力，或授予開發和營銷我們原本更願意自己開發和營銷的候選產品的權利。

截至2020年6月30日的6個月，運營活動中使用的現金為1,490萬美元，其中主要包括用於資助我們與AOC 1001和其他項目開發相關的運營的現金。截至2019年6月30日的6個月，運營活動提供的現金為1340萬美元，主要包括與禮來協議相關的預付費用，部分被用於資助我們與AOC 1001和其他計劃相關的運營的現金所抵消。

截至2020年6月30日和2019年6月30日的6個月，投資活動使用的淨現金分別為10,000美元和130,000美元，主要包括購買財產和設備。

在截至2020年6月30日的6個月裏，融資活動提供的淨現金為2.729億美元，主要包括我們首次公開募股(IPO)的淨收益和出售我們C系列可轉換優先股股票的淨收益，部分被與LSA相關的付款所抵消。在截至2019年6月30日的六個月裏，融資活動提供的淨現金為1810萬美元，主要包括髮行可轉換票據的淨收益，部分被與LSA相關的付款所抵消。

我們管理層對我們財務狀況和經營結果的討論和分析是以我們的簡明財務報表為基礎的，這些簡明財務報表是根據美國公認的會計原則編制的。在編制財務報表時，我們需要對財務報表日期的資產和負債額、或有資產和負債的披露以及報告期內報告的收入和費用產生影響的估計和判斷。我們的估計是基於我們的歷史經驗、趨勢和我們認為在這種情況下是合理的各種其他因素，這些因素的結果構成了對資產和負債賬面價值的判斷的基礎，而這些資產和負債的賬面價值從其他來源看起來並不是很明顯。估計的變化反映在報告的結果中，這段時間是已知的。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計不同。截至2020年6月30日，我們的關鍵會計政策和估計與招股説明書中披露的“管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析-關鍵會計政策”中披露的政策和估計沒有實質性變化。

截至2020年6月30日，我們在招股説明書中所報告的《管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析--合同義務和承諾》中報告的合同義務，在我們的正常業務過程之外沒有發生實質性變化。

在本報告所述期間，我們沒有，目前也沒有美國證券交易委員會規則和法規中定義的任何表外安排。

作為一家根據“就業法案”(JOBS Act)新興的成長型公司，我們可以利用延長的過渡期來遵守新的或修訂的會計準則。這允許新興成長型公司推遲採用某些會計準則，直到這些準則適用於私營公司。我們已選擇利用這一豁免來遵守新的或修訂的會計準則，因此，我們的財務報表可能無法與截至上市公司生效日期遵守新的或修訂的會計聲明的公司進行比較。我們還打算依賴就業法案提供的其他豁免，包括但不限於，不需要遵守薩班斯-奧克斯利法案第404(B)節的審計師認證要求。

我們將一直是一家新興的成長型公司，直到下列中最早的一天：(I)我們IPO完成五週年後的財年最後一天；(Ii)財年最後一天，我們的年度總收入至少為10.7億美元；(Iii)根據交易法，我們被視為規則12b-2所定義的“大型加速申報公司”的財年最後一天，如果截至目前，非附屬公司持有的我們普通股的市值超過7.00億美元，就會發生這種情況。或(Iv)我們在前三年期間發行了超過10億美元的不可轉換債務證券的日期。

我們維持信息披露控制和程序，旨在確保我們提交給證券交易委員會的定期和當前報告中需要披露的信息在證券交易委員會的規則和表格中指定的時間段內得到記錄、處理、彙總和報告，並積累這些信息並將其傳達給我們的管理層，包括我們的首席執行官和首席財務官(視情況而定)，以便及時做出有關需要披露的決定。在設計和評估披露控制和程序時，管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和操作多麼完善，都只能提供合理的、而不是絕對的保證，以實現預期的控制目標。為了達到合理的保證水平，管理層必須運用其判斷來評估可能的控制和程序的成本效益關係。此外，任何控制系統的設計也

這在一定程度上是基於對未來事件可能性的某些假設，不能保證任何設計在所有潛在的未來條件下都能成功實現其規定的目標；隨着時間的推移，控制可能會因為條件的變化而變得不充分，或者遵守政策或程序的程度可能會惡化。由於具有成本效益的控制系統的固有限制，由於錯誤或欺詐而導致的錯誤陳述可能會發生，並且不會被檢測到。

在首席執行官和首席財務官的參與下，我們的管理層在本10-Q表格季度報告所涵蓋的期間結束時評估了我們的披露控制和程序(如“交易法”第13a-15(E)和15d-15(E)條所定義)的有效性。基於這一評估，我們的首席執行官和首席財務官得出結論，截至2020年6月30日，我們的披露控制和程序在合理的保證水平上是有效的。

在截至2020年6月30日的季度內，我們對財務報告的內部控制沒有發生任何變化，這些變化已經或合理地可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響。

我們目前沒有受到任何實質性法律程序的影響。我們可能會不時地捲入法律程序，或受到正常業務過程中附帶索賠的影響。無論結果如何，由於辯護和和解費用、資源轉移和其他因素，此類訴訟或索賠可能會對我們產生不利影響，不能保證會獲得有利的結果。

投資我們的普通股涉及很高的風險。在做出購買或出售普通股的投資決定之前，您應仔細考慮以下所述的風險和不確定性，以及本Form 10-Q季度報告和2020年6月11日根據證券法第424(B)規則提交給SEC的招股説明書中包含的所有其他信息，包括我們的財務報表和相關説明以及“管理層對財務狀況和運營結果的討論和分析”。如果下列任何風險得以實現，我們的業務、財務狀況、經營業績和前景都可能受到實質性的不利影響。在這種情況下，我們普通股的交易價格可能會下降，你可能會損失部分或全部投資。下面描述的風險並不是我們可能面臨的唯一風險，其他我們不知道或我們目前認為無關緊要的風險或不確定因素也可能損害我們的業務和未來前景。

我們的經營歷史有限，自成立以來一直遭受重大運營虧損，並預計在可預見的未來將出現重大虧損。我們可能永遠不會產生任何收入，也可能永遠不會盈利，或者，如果我們實現盈利，我們可能無法持續下去。

生物製藥產品開發是一項投機性很強的工作，涉及很大程度的風險。我們是一家臨牀前階段的生物製藥公司，運營歷史有限，您可以據此評估我們的業務和前景。我們的所有開發項目，包括我們的主要候選產品AOC 1001，都處於臨牀前開發或藥物發現階段。我們從2012年開始運營，到目前為止，我們主要專注於組織和配備我們的公司、業務規劃、籌集資金、開發我們的專有AOC技術平臺、確定候選產品、建立我們的知識產權組合以及進行研究和臨牀前研究。我們基於我們的AOC平臺發現和開發候選產品的方法未經驗證，我們不知道我們是否能夠開發出任何在臨牀開發中成功的候選產品或具有商業價值的產品。作為一個組織，我們尚未完成任何臨牀試驗，尚未獲得監管部門的批准，尚未生產商業規模的產品，或尚未安排第三方代表我們這樣做，也尚未開展成功實現產品商業化所需的銷售和營銷活動。因此，如果我們有成功開發和商業化生物製藥產品的歷史，對我們未來成功或生存能力的任何預測可能都不會像它們所能做到的那樣準確。

自成立以來，我們遭受了重大的運營虧損。我們沒有任何獲準銷售的產品，自成立以來也沒有產生任何產品收入。如果我們的候選產品沒有得到成功的開發和批准，我們可能永遠不會產生任何可觀的收入。截至2019年12月31日和2018年12月31日的年度，我們的淨虧損分別為2470萬美元和1120萬美元，截至2020年6月30日的6個月，我們的淨虧損為1660萬美元。截至2020年6月30日，我們的累計赤字為3880萬美元。我們幾乎所有的虧損都是由與我們的研究和開發計劃相關的費用以及與我們的運營相關的一般和行政成本造成的。我們所有的候選產品都需要大量額外的開發時間和資源，然後我們才能申請或獲得監管部門的批准，並開始從產品銷售中獲得收入。我們預計在可預見的未來將繼續蒙受損失，隨着我們繼續開發我們的任何候選產品，尋求監管部門的批准，並可能將其商業化，這些損失將大幅增加。

為了實現並保持盈利，我們必須成功地開發並最終將產生大量收入的產品商業化。這將要求我們在一系列具有挑戰性的活動中取得成功，包括完成我們候選產品的臨牀前研究和臨牀試驗，確定候選主導產品，發現更多候選產品，獲得這些候選產品的監管批准，以及製造、營銷和銷售我們可能獲得監管批准的任何產品。我們只是處於這些活動中的大多數的初步階段。我們可能永遠不會在這些活動中取得成功，即使我們成功了，也可能永遠不會產生足夠可觀的收入來實現盈利。此外，我們還沒有展示出成功克服公司在新的和快速發展的領域中經常遇到的許多風險和不確定性的能力，特別是在生物製藥行業。由於與生物製藥產品開發相關的眾多風險和不確定性，我們無法準確預測增加費用的時間或金額，也無法準確預測我們何時或是否能夠實現盈利。即使我們確實實現了盈利，我們也可能無法維持或提高季度或年度的盈利能力。我們未能實現並保持盈利可能會對公司價值產生不利影響，並可能削弱我們籌集資金、擴大業務、保持研發努力、使候選產品多樣化甚至繼續運營的能力。我們公司的價值下降也可能導致您的全部或部分投資損失。

我們將需要大量的額外資金來實現我們的目標，如果不能在需要時以可接受的條件獲得必要的資金，或者根本不能獲得必要的資金，可能會迫使我們推遲、限制、減少或終止我們的開發計劃、商業化努力或其他運營。

生物製藥候選產品的開發是資本密集型的。我們預計與我們正在進行的活動相關的費用將會增加，特別是當我們對我們的開發計劃進行正在進行的和計劃中的臨牀前研究，為我們的候選產品啟動臨牀試驗，併為我們當前的候選產品和我們可能開發的任何未來候選產品尋求監管批准時。如果我們的任何候選產品獲得監管部門的批准，我們還預計將產生與產品製造、營銷、銷售和分銷相關的鉅額商業化費用。由於任何臨牀前研究或臨牀試驗的結果高度不確定，我們無法合理估計成功完成我們候選產品的開發和商業化所需的實際數量。此外，我們預計作為一家上市公司會產生與運營相關的額外成本。因此，我們將需要獲得與我們持續運營相關的大量額外資金。如果我們無法在需要時或在有吸引力的條件下籌集資金，我們可能會被迫推遲、減少或取消我們的研發計劃或任何未來的商業化努力。

我們相信，我們現有的現金和現金等價物將使我們能夠為至少未來36個月的運營提供資金。特別是，我們預計這些資金將使我們能夠通過完成我們計劃的1/2期臨牀試驗，推動針對1型強直性肌營養不良(DM1)的AOC 1001的開發，推動我們針對Duchenne肌營養不良(DMD)的AOC開發進入臨牀開發，並將我們針對肌肉萎縮的AOC開發推向臨牀開發。我們基於可能被證明是錯誤的假設做出了這些估計，我們可以比目前預期的更快地使用我們的資本資源。由於許多我們目前未知的因素，我們的運營計劃和對我們現金資源的其他需求可能會發生變化，我們可能需要比計劃更早地尋求額外的資金，通過公共或私人股本或債務融資或其他資本來源，包括潛在的額外合作、許可證和其他類似安排。此外，由於有利的市場條件或戰略考慮，我們可能會尋求額外的資本，即使我們認為我們目前或未來的運營計劃有足夠的資金。試圖獲得額外的融資可能會轉移我們的管理層對日常活動的注意力，這可能會對我們開發候選產品的能力產生不利影響。

確定潛在的候選產品並進行臨牀前研究和臨牀試驗是一個耗時、昂貴和不確定的過程，需要數年時間才能完成，而且我們可能永遠不會生成獲得監管部門批准和將我們的候選產品商業化所需的必要數據或結果。此外，我們的候選產品如果獲得批准，可能不會獲得商業成功。我們的商業收入(如果有的話)將來自銷售我們預計在許多年內不會有商業用途的產品(如果有的話)。因此，我們將需要繼續依靠額外的融資來實現我們的業務目標。在可接受的條件下，我們可能無法獲得足夠的額外融資，或者根本沒有。

籌集額外資本可能會對我們的股東造成稀釋，限制我們的運營，或者要求我們放棄對我們的技術或候選產品的權利。

在此之前，如果我們能夠產生可觀的產品收入，我們預計將通過股權發行、債務融資或其他資本來源(包括潛在的額外合作、許可和其他類似安排)來滿足我們的現金需求。我們沒有任何承諾的外部資金來源。如果我們通過出售股權或可轉換債務證券來籌集額外資本，您的所有權權益將被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他對您作為普通股股東的權利產生不利影響的優惠。任何未來的債務融資和優先股融資(如果有)可能涉及一些協議，其中包括限制或限制我們採取具體行動的能力的契約，例如招致額外債務、出售或許可我們的資產、進行資本支出、宣佈股息或扣押我們的資產以確保未來的債務。這些限制可能會對我們進行運營和執行業務計劃的能力造成不利影響。

如果我們通過未來的合作、許可和其他類似安排籌集更多資金，我們可能不得不放棄對我們未來的收入來源、研究計劃、候選產品或AOC平臺的寶貴權利，或者以可能對我們不利和/或可能降低我們普通股價值的條款授予許可。如果我們無法在需要時或在我們可以接受的條件下通過股權或債務融資或其他安排籌集額外資金，我們將被要求推遲、限制、減少或終止我們的產品開發或未來的商業化努力，或授予開發和營銷我們原本更願意自己開發和營銷的候選產品的權利。

我們的開發工作處於早期階段，我們所有的開發項目都處於臨牀前或發現階段。如果我們不能成功地開發、獲得監管部門的批准並最終將候選產品商業化，或者在這樣做的過程中遭遇重大延誤，我們的業務將受到實質性的損害。

我們正處於開發工作的早期階段，我們所有的開發項目，包括AOC 1001，都處於臨牀前或藥物發現階段。我們投入了幾乎所有的努力來開發我們的AOC平臺，確定潛在的候選產品，並進行臨牀前研究。我們將需要通過研究性新藥申請(IND)使AOC 1001和我們的其他候選產品取得進展，以便能夠進行研究，並獲得美國食品和藥物管理局(FDA)的授權，以便在啟動它們的臨牀開發之前在IND下進行。我們創造產品收入的能力，我們預計這在很多年內都不會發生，如果有的話，將在很大程度上取決於我們候選產品的成功開發和最終商業化。我們候選產品的成功將取決於幾個因素，包括以下幾個因素：

如果我們不能開發我們的候選產品，不能獲得監管部門的批准，或者如果獲得批准，我們可能無法成功地將我們的候選產品商業化，我們可能無法產生足夠的收入來繼續我們的業務。

我們基於我們的AOC平臺發現和開發候選產品的方法未經驗證，我們不知道我們是否能夠開發出任何有商業價值的產品，或者競爭的技術方法是否會限制我們候選產品的商業價值或使我們的AOC平臺過時。

我們業務的成功主要取決於我們識別、開發和商業化基於我們專有的AOC平臺的產品的能力，該平臺利用了一種新穎且未經驗證的方法。雖然我們基於我們的技術平臺已經有了良好的臨牀前研究結果，但我們還沒有、也可能不會成功地在臨牀試驗中證明任何候選產品的有效性和安全性，或者在之後獲得市場批准。我們的主要候選產品AOC 1001處於晚期臨牀前開發階段，我們尚未完成任何候選產品的臨牀試驗。我們基於寡核苷酸治療的研究方法和新方法可能無法成功識別其他候選產品，基於我們技術平臺的任何候選產品可能被證明具有有害的副作用，或者可能具有其他特徵，可能需要額外的臨牀測試，或者使候選產品無法銷售或不太可能獲得上市批准。此外，由於我們所有的候選產品和開發計劃都基於我們的AOC平臺，與我們其中一個計劃有關的不利發展可能會對我們其他計劃的實際或感知的成功可能性和價值產生重大不利影響。

此外，生物技術和生物製藥行業的特點是技術進步迅速。我們未來的成功將在一定程度上取決於我們能否通過AOC方法保持競爭地位。如果我們不能站在技術變革的前沿，利用我們的AOC平臺創造和開發候選產品，我們可能無法有效地競爭。我們的競爭對手可能會因為現有技術方法的進步或新的或不同的方法的開發(例如，包括使用與我們不同的mAb或轉運蛋白與寡核苷酸的組合)而使我們的AOC方法過時，或者限制我們候選產品的商業價值，從而潛在地消除我們認為從我們的研究方法和專有技術中獲得的藥物發現過程中的優勢。相比之下，與試圖使用與我們的方法類似的方法的其他公司相關的不利發展可能會對我們的AOC平臺的實際或感知價值以及我們候選產品的潛力產生不利影響。

如果這些事件中的任何一個發生，我們可能會被迫放棄為一個或多個計劃所做的開發工作，這將對我們的業務產生實質性的不利影響，並可能導致我們停止運營。

臨牀前和臨牀開發涉及一個漫長而昂貴的過程，結果不確定，臨牀前研究和早期臨牀試驗的結果不一定能預測未來的結果。我們沒有在臨牀試驗中測試我們的任何候選產品，我們的候選產品可能在臨牀試驗中沒有有利的結果(如果有)，或者可能沒有及時獲得監管部門的批准(如果有的話)。

臨牀前和臨牀開發費用昂貴，可能需要數年時間才能完成，其結果本身也不確定。我們不能保證任何臨牀前研究或臨牀試驗將按計劃進行或如期完成(如果有的話)，並且在臨牀前研究或臨牀試驗過程中的任何時候都可能失敗。儘管臨牀前或臨牀結果前景看好，但任何候選產品在臨牀前或臨牀開發的任何階段都可能出人意料地失敗。我們行業候選產品的歷史不合格率很高。

候選產品的臨牀前研究或臨牀試驗的結果可能不能預測候選產品的後續臨牀試驗的結果，臨牀試驗的中期、背線或初步結果不一定代表最終結果。儘管在臨牀前研究和初步臨牀試驗中取得了進展，但臨牀試驗後期階段的候選產品可能無法顯示出所需的安全性和有效性特徵。特別是，雖然我們已經對AOC 1001和其他針對罕見肌肉疾病的潛在候選產品進行了某些臨牀前研究，但我們不知道AOC 1001或其他潛在候選產品在未來的臨牀試驗中是否會像他們在之前的研究中那樣表現。我們在臨牀前動物模型中為我們的候選產品觀察到的積極結果可能不能預測我們未來的人類臨牀試驗。此外，對於我們正在研究的一些指徵，包括DM1，沒有人類疾病的動物模型，因此動物模型可能不能預測人類疾病的結果。在基於臨牀前研究和早期臨牀試驗以及許多產品的臨牀試驗中觀察到意想不到的結果並不少見

儘管初步結果非常有希望，但候選人在臨牀試驗中失敗了。我們目前正在進行AOC 1001的IND啟用研究。如果在這些研究中或在我們的任何其他開發計劃的啟用IND的研究中觀察到意外的觀察結果或毒性，這將推遲AOC 1001或我們的其他開發計劃的臨牀試驗。此外，臨牀前和臨牀數據可能會受到不同解釋和分析的影響。生物製藥和生物技術行業的一些公司在臨牀開發方面遭遇了重大挫折，即使在早期的研究中取得了令人振奮的結果。由於上述原因，我們不能確定我們正在進行的和計劃中的臨牀前研究和計劃中的臨牀試驗是否會成功。在我們的目標適應症的任何一項臨牀試驗中觀察到的任何安全問題都可能限制我們的候選產品在這些適應症和其他適應症中獲得監管部門批准的前景，這可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果產生實質性的不利影響。

我們計劃的臨牀試驗在開始或完成，或終止或暫停方面遇到任何困難或延誤，都可能導致我們的成本增加，推遲或限制我們創造收入的能力，並對我們的商業前景產生不利影響。

在我們可以啟動候選產品的臨牀試驗之前，我們必須向FDA或類似的外國監管機構提交臨牀前研究結果以及其他信息，包括候選產品的化學、製造和控制以及我們建議的臨牀試驗方案的信息，作為授權進行臨牀開發所需的IND申請或類似監管文件的一部分。我們目前正在進行AOC 1001的IND支持研究，預計將在2021年提交IND。我們預計在2021年底之前啟動AOC 1001的1/2期臨牀試驗。在啟動臨牀開發之前，我們還需要完成啟用IND的研究，併為我們的其他開發計劃提交IND。FDA或類似的外國監管機構可能會要求我們對任何候選產品進行額外的臨牀前研究，然後才允許我們根據任何IND或類似的監管申請啟動臨牀試驗，這可能會導致我們臨牀前開發計劃的延遲和成本增加。我們計劃中的AOC 1001或任何其他候選產品臨牀試驗的開始或完成時間出現任何此類延誤，都可能嚴重影響我們的產品開發成本。

我們不知道我們計劃中的試驗是否會按時開始，或者是否會如期完成，如果可以的話。臨牀試驗的開始和完成可能會因多種原因而延遲，包括與以下方面相關的延遲：

此外，新冠肺炎大流行造成的幹擾可能會增加我們在啟動、登記、進行或完成計劃中的和正在進行的臨牀試驗時遇到此類困難或延遲的可能性。如果臨牀試驗被我們、正在進行此類試驗的機構的IRBs、此類試驗的數據安全監測委員會或FDA或類似的外國監管機構暫停或終止，我們也可能會遇到延誤。這些主管部門可能會由於多種因素而暫停或終止臨牀試驗，這些因素包括未能按照監管要求或我們的臨牀規程進行臨牀試驗、FDA或類似的外國監管機構對臨牀試驗操作或試驗地點的檢查導致強制實施臨牀暫停、不可預見的安全問題或不良副作用、未能證明使用某種藥物有療效、政府法規或行政措施的變化或缺乏足夠的資金來繼續臨牀試驗。此外，監管要求和政策可能會發生變化，我們可能需要修改臨牀試驗方案以符合這些變化。修正案可能要求我們重新向IRBs提交我們的臨牀試驗方案進行重新檢查，這可能會影響臨牀試驗的成本、時間或成功完成。

此外，在國外進行臨牀試驗，就像我們可能為我們的候選產品所做的那樣，帶來了額外的風險，可能會推遲我們臨牀試驗的完成。這些風險包括在外國登記的患者由於醫療服務或文化習俗的差異而未能遵守臨牀協議，管理與外國監管計劃相關的額外行政負擔，以及與此類外國相關的政治和經濟風險。

此外，我們臨牀試驗的首席研究人員可能會不時擔任我們的科學顧問或顧問，並獲得與此類服務相關的補償。在某些情況下，我們可能需要向FDA或類似的外國監管機構報告其中一些關係。FDA或類似的外國監管機構可能會得出結論，我們與主要研究人員之間的財務關係造成了利益衝突或以其他方式影響了對該研究的解釋。因此，FDA或類似的外國監管機構可能會質疑在適用的臨牀試驗地點產生的數據的完整性，臨牀試驗本身的效用可能會受到威脅。這可能會導致FDA或類似的外國監管機構延遲批准或拒絕我們的營銷申請，並可能最終導致拒絕我們的一個或多個候選產品的上市批准。

如果我們延遲完成或終止任何候選產品的臨牀試驗，我們候選產品的商業前景將受到損害，我們從這些候選產品中獲得產品收入的能力將被推遲。此外，完成臨牀試驗的任何延誤都將增加我們的成本，減緩我們的候選產品開發和審批過程，並危及我們開始產品銷售和創造收入的能力。

此外，許多導致或導致臨牀試驗終止或暫停，或臨牀試驗開始或完成延遲的因素，也可能最終導致候選產品的監管批准被拒絕。我們可能會對我們的候選產品進行配方或生產更改，在這種情況下，我們可能需要進行額外的臨牀前研究，以將我們修改後的候選產品與早期版本聯繫起來。我們的臨牀試驗因此出現的任何延誤都可能縮短我們可能擁有將候選產品商業化的獨家權利的任何期限，而我們的競爭對手可能會在我們之前將產品推向市場，我們候選產品的商業可行性可能會顯著降低。這些情況中的任何一種都可能對我們的業務、財務狀況和前景造成重大損害。

我們可能會發現很難招募病人蔘加我們的臨牀試驗。如果我們在臨牀試驗中遇到招募受試者的困難，我們的臨牀開發活動可能會被推遲或受到其他不利影響。

如果我們不能按照FDA或美國以外的類似監管機構的要求，確定和招募足夠數量的合格患者參加這些試驗，我們可能無法啟動或繼續對我們的候選產品進行臨牀試驗。受試者登記是臨牀試驗時間安排中的一個重要因素，它受到許多因素的影響，包括患者羣體的大小和性質、患者與臨牀地點的接近程度、試驗的資格標準和排除標準、臨牀試驗的設計、登記的患者無法完成臨牀試驗的風險、我們招募具有適當能力和經驗的臨牀試驗研究人員的能力、相互競爭的臨牀試驗和臨牀醫生以及患者對正在研究的候選產品相對於其他現有療法的潛在優勢和風險的看法，包括任何符合以下條件的新產品我們將被要求為我們的每一項臨牀試驗確定並招募足夠數量的受試者。任何可能的主題

計劃中的臨牀試驗可能沒有被充分診斷或確定為我們的目標疾病，或者可能不符合此類試驗的進入標準。我們最初正在開發針對基因定義的、罕見的肌肉疾病的候選產品，這些疾病的患者池有限，可供臨牀試驗使用。一般來説，基因定義的疾病，包括我們目前的候選產品所針對的疾病，發病率和流行率都很低。我們在確定和招募適合我們計劃的臨牀試驗的疾病階段的受試者，以及在治療期間和治療後充分監測這些受試者時，也可能會遇到困難。如果我們找不到足夠數量的合格受試者參加FDA或類似的外國監管機構要求的臨牀試驗，我們可能無法啟動或繼續進行臨牀試驗。此外，發現和診斷受試者的過程可能會被證明是昂貴的。

我們臨牀試驗的時間安排在一定程度上取決於我們招募患者參加試驗的速度，以及所需的隨訪期的完成情況。我們的臨牀試驗的資格標準一旦確立，將進一步限制可用的試驗參與者。如果患者出於任何原因不願意參加我們的試驗，包括存在針對類似患者羣體的並行臨牀試驗或獲得批准的療法，或者我們難以招募足夠數量的患者，則招募受試者、進行研究和獲得監管部門對我們候選產品的批准的時間表可能會推遲。我們無法招募足夠數量的受試者參加我們未來的任何臨牀試驗，這將導致重大延誤，或者可能需要我們完全放棄一項或多項臨牀試驗。此外，我們預計將依靠CRO和臨牀試驗地點來確保我們未來臨牀試驗的適當和及時進行，雖然我們打算就他們的服務達成協議，但我們對他們的實際表現的影響有限。

我們不能向您保證，我們用於確定預期臨牀試驗時間表的假設是正確的，或者我們不會遇到登記延遲的情況，這將導致此類試驗的完成延遲超過我們的預期時間表。

使用我們的候選產品可能與副作用、不良事件或其他屬性或安全風險相關，這可能會延遲或阻止批准，導致我們暫停或停止臨牀試驗，放棄候選產品，限制已批准標籤的商業形象，或導致其他可能嚴重損害我們的業務、前景、運營結果和財務狀況的重大負面後果。

我們還沒有在人體臨牀試驗中對任何候選產品進行評估。雖然其他寡核苷酸療法已經獲得監管部門的批准，但我們的AOC將寡核苷酸與單抗結合在一起，是一種新的寡核苷酸療法，與更成熟的治療類別或基於寡核苷酸或單抗的療法相比，這可能會帶來與AOC 1001和其他AOC療法的安全性相關的更高的風險不確定性。此外，涉及使用寡核苷酸療法的臨牀試驗數量有限，沒有涉及我們AOC平臺使用的專利技術的臨牀試驗。我們不可能預測我們可能開發的任何候選產品何時或是否會證明對人類是安全的。與生物製藥的一般情況一樣，很可能會有與我們候選產品的使用相關的副作用和不良事件。我們的臨牀試驗結果可能會顯示副作用或意想不到的特徵的嚴重程度和盛行率，這是不可接受的。我們的候選產品引起的不良副作用可能會導致我們或監管機構中斷、推遲或停止臨牀試驗，並可能導致更嚴格的標籤，或者FDA或類似的外國監管機構延遲或拒絕監管批准。與藥物相關的副作用可能會影響患者招募或納入患者完成試驗的能力，或導致潛在的產品責任索賠。這些情況中的任何一種都可能對我們的業務、財務狀況和前景造成重大損害。

此外，如果我們的候選產品在臨牀試驗中與不良副作用相關，或者具有意想不到的特徵，我們可能會選擇放棄它們的開發，或者將它們的開發限制在更狹窄的用途或人羣中，從風險效益的角度來看，這些不良副作用或其他特徵不那麼普遍、不那麼嚴重或更容易接受，這可能會限制候選產品的商業預期(如果獲得批准)。在我們開始臨牀試驗之後，我們還可能被要求根據研究結果修改我們的研究計劃。許多在早期測試中最初顯示出希望的化合物後來被發現會產生副作用，阻礙該化合物的進一步發展。此外，監管部門可能會得出不同的結論，或者要求進行額外的測試來確認這些確定。

當我們在更大、更長時間和更廣泛的臨牀試驗中測試我們的候選產品時，或者當這些候選產品的使用變得更加廣泛(如果它們獲得監管部門的批准)時，受試者可能會報告在早期試驗中觀察到的疾病、傷害、不適和其他不良事件，以及在以前的試驗中沒有發生或沒有檢測到的情況。如果這些副作用在開發後期或批准後才知道(如果有的話)，這些發現可能會對我們的業務、財務狀況和前景造成重大損害。

使用我們的產品治療的患者，如果獲得批准，可能會經歷以前未報告的不良反應，FDA或其他監管機構可能會要求額外的安全數據，作為我們努力獲得我們的候選產品批准的條件，或與我們的努力相關。如果我們的產品在上市後出現或發現安全問題，我們可能會做出決定，或被監管部門要求修改我們的產品標籤，召回我們的產品，甚至撤回對我們產品的批准。

此外，如果我們的一個或多個候選產品獲得市場批准，而我們或其他人後來發現該產品造成的不良副作用，可能會導致許多潛在的重大負面後果，包括：

這些事件中的任何一項都可能阻止我們實現或保持對特定候選產品的市場接受度(如果獲得批准)，並可能嚴重損害我們的業務、運營結果和前景。

作為一個組織，我們從來沒有進行過任何臨牀試驗或提交過監管批准申請，可能無法為我們的任何候選產品這樣做。

我們的候選產品的開發工作還處於早期階段，我們需要成功地完成啟用IND的研究、第一階段臨牀試驗以及後期和關鍵的臨牀試驗，以便獲得FDA或類似的外國監管機構的批准，將AOC 1001或任何其他候選產品推向市場。進行臨牀試驗和提交成功的NDA是一個複雜的過程。作為一個組織，我們計劃在2021年開始我們的第一階段1/2臨牀，前提是獲得在IND下進行的授權。我們以前沒有進行過任何臨牀試驗，作為一家公司，在準備、提交和起訴監管文件方面的經驗有限，也沒有為任何候選產品提交過IND或NDA或其他類似的外國監管文件。此外，我們與FDA的互動有限，不能確定需要多少AOC 1001或任何其他候選產品的臨牀試驗，或者這些試驗應該如何設計。因此，我們可能無法成功和高效地執行和完成必要的臨牀試驗，從而導致監管部門提交併批准我們的任何候選產品。我們可能需要比我們的競爭對手更多的時間和更多的成本，並且可能無法成功獲得我們開發的候選產品的監管批准。未能開始或完成或延遲我們計劃的臨牀試驗，可能會阻止或延誤我們提交候選產品的NDA並將其商業化。

我們的候選產品要受到廣泛的監管和合規，這既昂貴又耗時，這樣的監管可能會導致意想不到的延誤或阻止收到將我們的候選產品商業化所需的批准。

我們候選產品的臨牀開發、製造、標籤、包裝、儲存、記錄保存、廣告、促銷、進出口、營銷、分銷和不良事件報告，包括提交安全和其他信息，都受到美國FDA和國外市場類似外國監管機構的廣泛監管。在美國，在獲得FDA的監管批准之前，我們不允許銷售我們的候選產品。獲得監管部門批准的過程代價高昂，通常需要在臨牀試驗開始後多年，而且可能會根據所涉及的候選產品的類型、複雜性和新穎性以及目標適應症和患者羣體而有很大不同。審批政策或法規可能會改變，FDA在藥品審批過程中有很大的自由裁量權，包括有能力因多種原因推遲、限制或拒絕批准候選產品。儘管在候選產品的臨牀開發上投入了大量的時間和費用，但監管部門的批准從未得到保證。在我們獲得FDA的批准之前，我們以及目前或未來的任何合作伙伴都不允許在美國銷售我們的任何候選產品。

在獲得在美國或國外將候選產品商業化的批准之前，我們或我們的合作者必須通過充分和良好控制的臨牀試驗提供大量證據，並使FDA或類似的外國監管機構滿意地證明，這些候選產品對於其預期用途是安全有效的。臨牀前研究和臨牀試驗的結果可以有不同的解釋。即使我們相信我們候選產品的臨牀前或臨牀數據是有希望的，這些數據也可能不足以支持FDA和類似的外國監管機構的批准。FDA或類似的外國監管機構(視情況而定)還可能要求我們在批准之前或批准後對我們的候選產品進行額外的臨牀前研究或臨牀試驗，或者可能反對我們臨牀開發計劃的內容。

FDA或類似的外國監管機構可以基於多種原因延遲、限制或拒絕批准候選產品，包括：

關於國外市場，審批程序因國家而異，除了上述風險外，還可能涉及額外的產品測試、行政審查期和與價格主管部門的協議。此外，對某些上市生物藥品的安全性提出質疑的事件可能會導致FDA和類似的外國監管機構在基於安全性、有效性或其他監管考慮審查新藥時更加謹慎，並可能導致獲得監管批准的重大延誤。在獲得或無法獲得適用的監管批准方面的任何延誤都將阻止我們或我們未來的任何潛在合作伙伴將我們的候選產品商業化。

我們可能會花費有限的資源來追求特定的候選產品，而無法利用可能更有利可圖或成功可能性更大的候選產品或適應症。

由於我們的財務和管理資源有限，我們專注於特定的候選產品和特定的適應症。因此，我們可能會放棄或推遲尋找可能具有更大商業潛力的其他候選產品的機會。我們的資源分配決策可能會導致我們無法利用可行的商業產品或有利可圖的市場機會。我們在當前和未來的研發計劃以及特定適應症的候選產品上的支出可能不會產生任何商業上可行的候選產品。如果我們沒有準確評估特定候選產品的商業潛力或目標市場，在保留該候選產品的獨家開發和商業化權利對我們更有利的情況下，我們可能會通過合作、許可和其他類似安排放棄對該候選產品的寶貴權利。

我們可能無法獲得或維護我們的任何候選產品的孤兒藥物指定，並且我們可能無法保持與孤兒藥物指定相關的好處，包括潛在的市場排他性。

包括美國和歐洲在內的一些司法管轄區的監管機構可能會將相對較少患者羣體的藥物或生物製品指定為孤兒藥物。根據1983年的《孤兒藥物法案》(Orphan Drug Act)，如果一種產品打算治療一種罕見的疾病或疾病，FDA可以將其指定為孤兒產品。罕見疾病或疾病通常被定義為在美國的患者人數少於20萬人，或者在美國的患者人數超過20萬人，但沒有合理的預期認為該產品的開發成本將從美國的銷售中收回。在歐盟，歐洲藥品管理局(European Medicines Agency，簡稱EMA)的孤兒藥物產品委員會(Committee For Orphan Medicinal Products)授予孤兒藥物稱號，以促進產品的開發，這些產品旨在診斷、預防或治療一種威脅生命或慢性衰弱的疾病，在歐盟，這種疾病的影響不超過每10,000人中就有5人。我們在美國沒有收到任何候選產品的孤兒藥物稱號。我們可能會在美國和歐盟為DM1患者尋求AOC 1001的孤兒藥物稱號，我們可能會為我們的某些其他候選產品尋求孤兒藥物稱號。不能保證FDA或EMA的孤兒藥物產品委員會會對我們申請的任何適應症授予孤兒稱號，也不能保證我們能夠保持這樣的稱號。

在美國，孤兒指定使一方有權獲得財政激勵，如為臨牀試驗費用、税收優惠和用户費用減免提供贈款資金的機會。此外，如果被指定為孤兒的候選產品隨後獲得了FDA對其具有這種指定的疾病的第一次批准，該產品有權獲得孤兒藥物獨家經營權，這意味着FDA可能不會批准任何其他申請，包括NDA，在七年內銷售相同適應症的同一產品，除非在有限的情況下，例如顯示出相對於具有孤兒藥物獨佔權的產品的臨牀優勢，或者製造商無法保證足夠的產品數量。在歐洲，適用的專有期為10年，但如果產品不再符合孤兒指定標準，或者如果產品的利潤足夠高，市場專有性不再合理，則可以將此專有期縮短至6年。

即使我們獲得了一種產品的孤兒藥物排他性，這種排他性也可能不能有效地保護產品免受競爭，因為不同的藥物可以被批准用於相同的條件。即使在孤兒藥物獲得批准後，如果監管機構得出結論認為後一種藥物在臨牀上更優越，因為它被證明更安全、更有效或對患者護理做出了重大貢獻，FDA或類似的外國監管機構隨後也可以批准同樣的藥物治療相同的疾病。如果FDA後來確定最初的指定請求存在實質性缺陷，孤兒藥物的排他性也可能會喪失。此外，孤兒藥物的排他性並不妨礙FDA批准含有不同活性成分的相同或類似適應症的競爭藥物。此外，如果隨後的藥物被批准上市，其適應症與我們任何獲得上市批准的候選產品的適應症相同或相似，我們可能會面臨更激烈的競爭，失去市場份額，而不考慮孤兒藥物的獨家經營權。孤兒藥物指定既不會縮短藥物的開發時間或監管審查時間，也不會在監管審查或批准過程中給藥物帶來任何優勢。

我們可能會為我們的一個或多個候選產品尋求FDA的突破性療法指定或快速通道指定，但我們可能不會收到這樣的指定，即使我們收到了，這樣的指定也可能不會導致更快的開發或監管審查或批准過程，也不會增加我們的產品候選獲得上市批准的可能性。

我們可能會為我們的一些候選產品尋求突破性治療或快速通道認證。突破性療法被定義為一種藥物或生物製劑，旨在單獨或與一種或多種其他藥物或生物製品聯合治療嚴重或危及生命的疾病或狀況，初步臨牀證據表明，該藥物可能在一個或多個臨牀重要終點顯示出比現有療法有實質性改善，例如在臨牀開發早期觀察到的實質性治療效果。對於被指定為突破性療法的藥物或生物製品，FDA和試驗贊助商之間的互動和溝通可以幫助確定臨牀開發的最有效途徑，同時將處於無效控制方案的患者數量降至最低。

被FDA指定為突破性療法的藥物或生物製品也可能有資格獲得快速審查和批准。如果候選產品用於治療嚴重或危及生命的疾病，並且臨牀或臨牀前數據顯示有潛力解決這種疾病未得到滿足的醫療需求，贊助商可以申請快速通道認證。FDA擁有廣泛的自由裁量權來決定是否授予該稱號，因此即使我們認為某個特定的候選產品有資格獲得該稱號，我們也不能向您保證FDA會決定授予該稱號。

即使我們獲得了一個或多個候選產品的快速通道認證，與非加速的FDA審查程序相比，我們可能不會體驗到更快的開發過程、審查或批准。此外，如果FDA認為快速通道指定不再受支持，它可能會撤回該指定。快速通道指定本身並不能保證符合FDA優先審查程序的資格。

是否授予突破性治療或快速通道指定由FDA自行決定。因此，即使我們認為我們的候選產品之一符合這些指定的標準，FDA也可能不同意，而是決定不進行此類指定。在任何情況下，與根據非快速FDA審查程序考慮批准的產品候選相比，收到候選產品的這些指定可能不會導致更快的開發過程、審查或批准，也不能確保FDA的最終批准。此外，即使我們的一個或多個候選產品有資格獲得這些指定，FDA稍後也可能會決定該候選產品不再符合資格條件。

我們可能會在美國以外的地方為我們的候選產品進行某些臨牀試驗。然而，FDA和其他外國同行可能不接受此類試驗的數據，在這種情況下，我們的開發計劃將被推遲，這可能會對我們的業務造成實質性損害。

我們可能會在美國以外的地方為我們的候選產品進行一項或多項臨牀試驗。雖然FDA可以接受在美國境外進行的臨牀試驗的數據，但接受這些數據要受到FDA施加的某些條件的制約。如果外國臨牀試驗的數據打算用作美國上市批准的基礎，FDA將不會僅根據外國數據批准申請，除非這些數據適用於美國人口和美國醫療實踐；研究由公認能力的臨牀研究人員進行；並且數據被認為是有效的，不需要FDA進行現場檢查，或者如果FDA認為有必要進行這種檢查，FDA能夠通過現場檢查或其他適當的方式驗證數據。對於僅在美國以外的地點進行且不受IND約束的研究，FDA要求臨牀試驗必須根據GCP進行，如果FDA認為有必要進行現場檢查，必須能夠通過現場檢查來驗證臨牀試驗的數據。對於不受IND約束的這類研究，FDA通常不會就研究的臨牀方案提供預先評論，因此，FDA可能會確定非美國臨牀試驗的研究設計或方案不充分，這可能需要我們進行額外的臨牀試驗，這是一個額外的潛在風險。不能保證FDA會接受來自美國境外進行的臨牀試驗的數據。如果fda不接受我們候選產品的臨牀試驗數據，很可能會導致需要額外的臨牀試驗。, 這將是昂貴和耗時的，並延遲或永久停止我們的候選產品的開發。

在美國境外進行臨牀試驗也會使我們面臨更多風險，包括與以下方面相關的風險：

我們不時宣佈或公佈的臨牀前研究和臨牀試驗的中期、背線和初步數據可能會隨着更多患者數據的出現而發生變化，並受到審計和驗證程序的約束，這可能會導致最終數據發生重大變化。

我們可能會不時公開披露我們的臨牀前研究和臨牀試驗的中期、初步或主要數據，這些數據基於對當時可用數據的初步分析，在對與特定試驗相關的數據進行更全面的審查後，結果和相關的發現和結論可能會發生變化。我們也會做出假設、估計、計算和結論，作為我們數據分析的一部分，我們可能沒有收到或沒有機會全面和仔細地評估所有數據。因此，一旦收到並充分評估了額外的數據，我們報告的中期、初步或背線結果可能與相同試驗的未來結果不同，或者不同的結論或考慮因素可能會使這些結果合格。背線數據也仍然要接受審計和核實程序，這可能會導致最終數據與我們之前公佈的初步數據有很大不同。因此，在最終數據可用之前，應謹慎查看背線數據。我們還可能不時地披露我們臨牀研究的中期、初步或背線數據。我們可能完成的臨牀試驗的中期、背線或初步數據可能面臨這樣的風險，即隨着患者登記的繼續和更多患者數據的獲得，一個或多個臨牀結果可能會發生實質性變化。初步數據、背線數據或中期數據與最終數據之間的不利差異可能會嚴重損害我們的業務前景。

此外，包括監管機構在內的其他人可能不接受或同意我們的假設、估計、計算、結論或分析，或者可能以不同的方式解釋或權衡數據的重要性，這可能會影響特定計劃的價值、特定候選產品或產品的批准或商業化，以及我們公司的整體價值。此外，我們選擇公開披露的有關特定研究或臨牀試驗的信息通常是基於廣泛的信息，您或其他人可能不同意我們確定的要包括在我們披露中的重要信息或其他適當信息，我們決定不披露的任何信息最終可能被認為對未來關於特定產品、候選產品或我們業務的決策、結論、觀點、活動或其他方面具有重要意義。如果我們報告的背線數據與實際結果不同，或者其他人(包括監管部門)不同意得出的結論，我們獲得批准並將我們的候選產品商業化的能力可能會受到損害，這可能會損害我們的業務、經營業績、前景或財務狀況。

由於資金短缺或全球健康問題導致的FDA和其他政府機構的中斷可能會阻礙他們招聘、保留或部署關鍵領導層和其他人員的能力，或者以其他方式阻止新的或修改後的產品及時或根本無法開發、批准或商業化，這可能會對我們的業務產生負面影響。

FDA審查和批准新產品的能力可能會受到各種因素的影響，包括政府預算和資金水平、法規、法規和政策的變化、FDA僱用和留住關鍵人員以及接受用户費用支付的能力，以及其他可能影響FDA履行日常職能的能力的事件。因此，近年來該機構的平均審查時間一直在波動。此外，政府對資助研究和開發活動的其他政府機構的資助也受到政治過程的影響，這一過程本質上是不穩定和不可預測的。FDA和其他機構的中斷也可能會減緩新藥和生物製品或對批准的藥品和生物製品的修改由必要的政府機構審查和/或批准所需的時間，這將對我們的業務產生不利影響。例如，在過去的幾年裏，包括從2018年12月22日開始的35天內，美國政府已經多次關門，FDA等某些監管機構不得不讓FDA的關鍵員工休假，並停止關鍵活動。

另外，為了應對新冠肺炎疫情，美國食品藥品監督管理局於2020年3月10日宣佈打算推遲對外國製造設施和產品的大部分檢查，隨後在2020年3月18日，美國食品和藥物管理局宣佈打算暫時推遲對國內製造設施的例行監督檢查。針對新冠肺炎疫情，美國以外的監管部門可能會採取類似的限制或其他政策措施。如果政府長期停擺，或者如果全球健康問題繼續阻礙FDA或其他監管機構進行定期檢查、審查或其他監管活動，可能會嚴重影響FDA或其他監管機構及時審查和處理我們提交的監管文件的能力，這可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。

我們依靠第三方進行臨牀前研究，並將依靠第三方進行未來的臨牀試驗。如果這些第三方不能成功履行其合同職責、遵守適用的法規要求或達到預期的最後期限，我們的開發計劃以及我們為候選產品尋求或獲得監管部門批准或將其商業化的能力可能會被推遲。

我們依賴第三方進行我們的臨牀前研究，並期望依賴這些第三方進行我們未來的臨牀試驗，包括我們計劃的AOC 1001的1/2期臨牀試驗。具體地説，我們已經使用並打算使用和依賴醫療機構、臨牀研究人員、CRO和顧問來根據我們的臨牀規程和法規要求進行我們的臨牀前研究和計劃中的臨牀試驗。這些CRO、調查人員和其他第三方在這些試驗的進行和時間安排以及隨後的數據收集和分析方面發揮着重要作用。雖然我們已經並將會就我們第三方承包商的活動達成協議，但我們對他們的實際表現的影響力有限。然而，我們有責任確保我們的每一項臨牀試驗都按照適用的方案以及法律、法規和科學標準進行，我們對CRO和其他第三方的依賴不會減輕我們的監管責任。我們和我們的CRO必須遵守GCP要求，這些要求是FDA和類似的外國監管機構對我們臨牀開發中的所有候選產品執行的法規和指導方針。監管當局通過定期檢查試驗贊助商、主要調查人員和審判地點來執行這些GCP。如果我們或我們的任何CRO或試驗地點未能遵守適用的GCP，我們的臨牀試驗中產生的臨牀數據可能被認為是不可靠的，FDA或類似的外國監管機構可能會要求我們在批准營銷申請之前進行額外的臨牀試驗。此外, 我們的臨牀試驗必須使用根據cGMP規定生產的產品。我們不遵守這些規定可能需要我們重複臨牀試驗，這將延誤監管部門的批准過程。

不能保證我們的任何CRO、調查人員或其他第三方將投入足夠的時間和資源進行此類試驗或按照合同要求進行試驗。如果這些第三方中的任何一方未能在預期的最後期限內完成、遵守我們的臨牀方案或滿足監管要求，或以其他方式表現不合格，我們的臨牀試驗可能會被延長、推遲或終止。此外，與我們簽約的許多第三方也可能與其他商業實體有關係，包括我們的競爭對手，他們可能還在為這些實體進行臨牀試驗或其他可能損害我們競爭地位的開發活動。此外，我們臨牀試驗的首席研究人員預計將不時擔任我們的科學顧問或顧問，並可能獲得與此類服務相關的現金或股權補償。如果這些關係和任何相關賠償導致感知的或實際的利益衝突，或者FDA得出結論認為財務關係可能影響了研究的解釋，在適用的臨牀試驗地點生成的數據的完整性可能會受到質疑，臨牀試驗本身的效用可能會受到威脅，這可能會導致FDA推遲或拒絕我們提交的任何NDA。任何此類延遲或拒絕都可能阻止我們將候選產品商業化。

如果我們與這些第三方的任何關係終止，我們可能無法以商業上合理的條款或根本無法與替代的第三方達成安排。更換或增加額外的CRO、調查人員和其他第三方涉及額外成本，需要我們管理層的時間和精力。此外，當新的CRO開始工作時，有一個自然的過渡期。因此，延誤會發生，這可能會對我們滿足期望的臨牀開發時間表的能力產生實質性的影響。雖然我們謹慎地處理與CRO、調查人員和其他第三方的關係，但不能保證我們在未來不會遇到挑戰或延誤，也不能保證這些延誤或挑戰不會對我們的業務、財務狀況和前景產生實質性的不利影響。

我們依賴第三方生產我們的候選產品，用於臨牀前和臨牀開發。這種對第三方的依賴增加了我們無法以可接受的成本獲得足夠數量的候選產品或產品或此類數量的風險，這可能會推遲、阻止或損害我們的開發或商業化努力。

我們沒有擁有或運營製造設施，也沒有計劃發展我們自己的臨牀或商業規模的製造能力。我們依賴，並預計將繼續依賴第三方生產我們的候選產品和用於臨牀前和臨牀開發的相關原材料，以及用於商業生產(如果我們的任何候選產品獲得市場批准)。第三方製造商用於生產我們候選產品的設施必須得到FDA和任何類似的外國監管機構的批准，檢查將在我們向FDA提交保密協議或向外國監管機構提交任何類似的文件後進行。我們不控制第三方製造商的生產過程，並且完全依賴第三方製造商遵守cGMP要求生產產品。如果這些第三方製造商不能成功生產符合我們的規格和FDA或任何類似外國監管機構的嚴格監管要求的材料，他們將無法確保和/或保持對其製造設施的監管批准。我們的AOCs，包括AOC1001，由一種與寡核苷酸治療相結合的專有mAb組成。我們所有的單克隆抗體都是從儲存在細胞庫中的細胞開始製造的。我們有多個正常工作的細胞庫和一個根據cGMP生產的mAb的主細胞庫，並相信如果有任何細胞庫丟失，我們會有足夠的備份。

災難性的事件。然而，我們可能會失去多個細胞庫，並因需要更換細胞庫而影響我們的製造。此外，我們無法控制第三方製造商保持足夠的質量控制、質量保證和合格人員的能力。如果FDA或任何類似的外國監管機構不批准這些設施來生產我們的候選產品，或者如果它在未來撤回任何此類批准，我們可能需要尋找替代的製造設施，這將嚴重影響我們開發、獲得監管機構批准或營銷我們的候選產品的能力(如果獲得批准)。我們或我們的第三方製造商未能遵守適用的法規可能會導致對我們實施制裁，包括臨牀封存、罰款、禁令、民事處罰、延遲、暫停或撤回批准、扣押或召回候選產品或產品、運營限制和刑事起訴，其中任何一項都可能對我們的產品供應產生重大不利影響。

如果我們或第三方未能按照商業上合理的條款並遵守cGMP執行我們的製造要求，可能會在多種方面對我們的業務造成不利影響，包括：

此外，我們可能無法與第三方製造商建立任何協議，或無法以可接受的條件這樣做。即使我們能夠與第三方製造商達成協議，依賴第三方製造商也會帶來額外的風險，包括：

我們的候選產品和我們可能開發的任何產品都可能與其他候選產品和產品競爭生產設施。在cGMP法規下運營的製造商數量有限，而且可能有能力為我們製造產品。

我們現有或未來製造商的任何性能故障都可能延誤臨牀開發或市場批准，任何相關的補救措施實施起來都可能是昂貴或耗時的。我們目前沒有安排多餘的供應或第二個來源的所有必需的原材料用於生產我們的候選產品。如果我們現有的或未來的第三方製造商不能按照約定的表現行事，我們可能會被要求更換這些製造商，而我們可能無法及時或根本無法更換它們。

我們目前和預期的未來依賴他人生產我們的候選產品或產品可能會對我們未來的利潤率和我們將任何及時和有競爭力地獲得市場批准的產品商業化的能力產生不利影響。

我們對第三方的依賴要求我們分享我們的商業祕密，這增加了競爭對手發現這些祕密或我們的商業祕密被盜用或泄露的可能性。

因為我們目前依賴第三方來生產我們的候選產品並進行質量測試，所以我們有時必須與他們共享我們的專有技術和機密信息，包括商業祕密。我們尋求保護我們的專有技術，部分方式是在開始研究或披露專有信息之前與我們的合作者、顧問、員工和顧問簽訂保密協議，以及(如果適用)材料轉讓協議、合作研究協議、諮詢協議或其他類似協議。這些協議通常會限制第三方使用或披露我們機密信息的權利。儘管與第三方合作時採用了合同條款，但共享商業祕密和其他機密信息的需要增加了此類商業祕密被我們的競爭對手知曉、被有意或無意地納入他人技術或被披露或違反這些協議使用的風險。鑑於我們的專有地位在一定程度上基於我們的專有技術和商業祕密，儘管我們努力保護我們的商業祕密，但競爭對手發現我們的專有技術和機密信息或其他未經授權的使用或披露將損害我們的競爭地位，並可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。

我們依賴禮來公司的協議，以發現、開發和商業化針對免疫學和其他選擇適應症中的特定靶點的AOCs。在某些情況下，禮來公司可能會為了方便而單方面終止協議，這可能會對我們的業務造成實質性的不利影響。

2019年4月，我們簽訂了禮來協議，針對免疫學和其他選定適應症的某些靶點，或禮來公司AOC，發現、開發和商業化AOC。根據禮來公司的協議，禮來公司將獨自負責資助禮來公司AOC的臨牀前研究和發現活動、臨牀開發、監管批准和商業化的費用。根據禮來協議的條款，禮來公司主要控制研究和開發活動，而我們對此類活動缺乏控制可能會導致禮來公司AOC的開發和商業化出現延誤或其他困難。與禮來公司的任何糾紛都可能導致禮來公司AOC的研究、開發或商業化的延遲或終止，並可能導致代價高昂的訴訟，分散我們管理層對我們日常活動的注意力和資源，並可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生不利影響。

此外，禮來公司可以終止禮來公司協議(包括為方便起見)，如果禮來公司終止禮來公司協議，我們將無法獲得協議項下的任何研發資金、里程碑付款、特許權使用費和其他福利。

此外，禮來公司終止禮來公司協議的任何決定都可能對公眾對我們的AOC候選產品的看法產生負面影響，這可能會對我們普通股的市場價格產生不利影響。我們不能就與禮來公司的合作成功提供任何保證。上述任何事件都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。

我們可能尋求加入其他合作、許可和其他類似安排，但可能不會成功，即使我們成功了，也可能會放棄寶貴的權利，並且可能無法實現此類關係的好處。

由於開發候選產品或將其商業化所需的資本成本或製造限制，我們可能會尋求就候選產品的開發或商業化達成合作、合資、許可和其他類似安排。我們為我們的候選產品建立此類合作的努力可能不會成功，因為我們的研發渠道可能不足，我們的候選產品可能被認為處於協作努力的開發階段太早，或者第三方可能不認為我們的候選產品具有展示安全性和有效性或重大商業機會的必要潛力。此外，我們在尋找合適的戰略合作伙伴方面面臨着激烈的競爭，談判過程可能既耗時又複雜。作為任何此類安排的一部分，我們可能不得不放棄對我們未來的收入流、研究計劃、候選產品或AOC平臺的寶貴權利，或以可能對我們不利的條款授予許可，此類安排可能會限制我們與其他潛在合作伙伴簽訂額外協議。我們不能確定，在合作、許可或戰略交易之後，我們是否會獲得經濟利益，從而證明這種交易是合理的。

即使我們成功地建立了此類合作，我們商定的條款也可能對我們不利，例如，如果候選產品的開發或審批延遲、候選產品的安全性受到質疑或獲得批准的候選產品的銷售不能令人滿意，我們可能無法維持此類合作。

此外，任何潛在的未來合作可能會被我們的戰略合作伙伴終止，我們可能無法充分保護我們在這些協議下的權利。此外，如果獲得批准，戰略合作伙伴可以協商某些權利來控制有關我們候選產品的開發和商業化的決策，並且可能不會以與我們相同的方式進行這些活動。如果我們將來終止合作，或延遲與我們的候選產品相關的合作，可能會推遲候選產品的開發和商業化，並降低它們的競爭力，這可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果產生實質性的不利影響。

即使我們獲得了任何候選產品的監管批准，我們也將受到持續的監管義務和持續的監管審查的約束，這可能會導致大量的額外費用。此外，如果我們的候選產品獲得批准，可能會受到標籤和其他營銷或退出市場的限制，如果我們沒有遵守監管要求，或者如果我們的候選產品在獲得批准時遇到了意想不到的問題，我們可能會受到處罰。

在我們的任何候選產品可能獲得批准後，FDA可能會對產品的指示用途或營銷施加重大限制，或對可能昂貴和耗時的批准後研究、上市後監測或臨牀試驗提出持續要求，以監控產品的安全性和有效性。美國食品和藥物管理局

可能還需要REMS作為批准我們的候選產品的條件，其中可能包括對用藥指南、醫生溝通計劃或確保安全使用的其他要素的要求，例如受限的分發方法、患者登記表和其他風險最小化工具。此外，如果FDA或類似的外國監管機構批准我們的候選產品，我們產品的製造工藝、標籤、包裝、分銷、不良事件報告、儲存、廣告、促銷、進口、出口和記錄保存將受到廣泛和持續的監管要求。這些要求包括提交安全性和其他上市後信息和報告、註冊，以及我們在批准後進行的任何臨牀試驗繼續遵守cGMP和GCP要求。後來發現我們的產品存在以前未知的問題，包括預料不到的嚴重程度或頻率的不良事件，或我們的第三方製造商或製造流程，或未能遵守法規要求，可能會導致以下情況，其中包括：

上述任何事件或處罰的發生可能會抑制我們將候選產品商業化和創造收入的能力，並可能需要我們花費大量時間和資源來應對，並可能產生負面宣傳。

此外，如果我們的任何候選產品獲得批准，我們的產品標籤、廣告和促銷將受到監管要求和持續的監管審查。FDA嚴格監管可能對藥品進行促銷的聲明。特別是，產品不能用於未經FDA批准的用途，如該產品批准的標籤中所反映的那樣。如果我們獲得了候選產品的市場批准，醫生在他們獨立的醫學判斷中，可能會以與批准的標籤不一致的方式給他們的患者開處方。FDA不規範醫生選擇治療的行為，但FDA確實限制了製造商在產品標籤外使用問題上的溝通。如果我們被發現推廣了這種標籤外的用途，我們可能會承擔重大責任。FDA和其他機構積極執行禁止推廣標籤外用途的法律法規，被發現不當推廣標籤外用途的公司可能會受到重大制裁。聯邦政府已經對涉嫌不當促銷的公司處以鉅額民事和刑事罰款，並禁止幾家公司從事標籤外促銷。FDA還要求公司簽訂同意法令或永久禁令，根據這些法令或永久禁令，改變或限制特定的促銷行為。

FDA和其他監管機構的政策可能會改變，可能會頒佈額外的政府法規，以阻止、限制或推遲對我們候選產品的監管批准。如果我們緩慢或不能適應現有要求的變化或採用新的要求或政策，或者如果我們不能保持法規遵從性，我們可能會失去我們可能獲得的任何營銷批准，我們可能無法實現或維持盈利。

我們也無法預測美國或國外未來立法或行政或行政行動可能產生的政府監管的可能性、性質或程度。例如，現任美國政府的某些政策可能會影響我們的商業和工業。也就是説，本屆美國政府已經採取了幾項行政行動，包括髮布多項行政命令，這可能會對FDA從事常規監管和監督活動的能力造成重大負擔，或以其他方式嚴重拖延，例如通過制定規則、發佈指導意見以及審查和批准營銷申請來實施法規。很難預測這些行政行動，包括行政命令，將如何實施，以及它們將在多大程度上影響FDA行使其監管權力的能力。如果這些行政行動限制了FDA在正常過程中從事監督和執行活動的能力，我們的業務可能會受到負面影響。

如果我們緩慢或無法適應現有要求的變化或採用新的要求或政策，或者如果我們不能保持法規遵從性，我們可能會失去我們可能獲得的任何營銷批准，我們可能無法實現或維持盈利能力，這將對我們的業務、前景、財務狀況和運營結果產生不利影響。

我們候選產品的商業成功將取決於醫生、患者、保健付款人和醫學界其他人對這些候選產品的市場接受程度。

我們的候選產品可能不會在商業上取得成功。即使我們的任何候選產品獲得了監管部門的批准，它們也可能無法獲得醫生、患者、醫療保健付款人或醫療界的市場接受。我們目前或未來的任何候選產品的商業成功將在很大程度上取決於醫生和患者對最終產品的廣泛採用和使用，以獲得批准的適應症。市場對我們產品的接受程度將取決於許多因素，包括：

如果任何候選產品獲得批准，但沒有獲得醫生、醫院、醫療保健付款人或患者的足夠程度的接受，我們可能無法從該產品中產生足夠的收入，也可能無法實現或保持盈利。我們教育醫療界和第三方付款人瞭解我們產品的好處的努力可能需要大量資源，而且可能永遠不會成功。

FDA和其他監管機構積極執行禁止推廣標籤外使用的法律法規。如果我們被發現或被指控不正當地推廣標籤外使用，我們可能會承擔重大責任。

FDA和其他監管機構嚴格監管可能關於處方藥的促銷聲明，如果獲得批准，我們的候選產品也將如此。特別是，產品不得用於未經FDA或其他監管機構批准的用途，如該產品批准的標籤所反映的那樣。如果我們被發現推廣了這種標籤外的用途，我們可能會承擔重大責任。聯邦政府已經對涉嫌不當促銷的公司處以鉅額民事和刑事罰款，並禁止幾家公司從事標籤外促銷。FDA還要求公司簽訂同意法令或永久禁令，根據這些法令或永久禁令，特定的促銷行為將被改變或減少。如果我們不能成功地管理我們候選產品的促銷，如果獲得批准，我們可能會承擔重大責任，這將對我們的業務和財務狀況產生實質性的不利影響。

我們候選產品的成功商業化，如果獲得批准，將在一定程度上取決於政府當局和健康保險公司建立保險的程度、足夠的補償水平和優惠的定價政策。如果我們的產品不能獲得或維持承保範圍並獲得足夠的報銷，可能會限制我們營銷這些產品的能力，並降低我們創造收入的能力。

如果獲得批准，聯邦醫療保險(Medicare)和醫療補助(Medicaid)等政府醫療計劃、私人健康保險公司和其他第三方付款人提供的保險範圍和報銷充足，對於大多數患者來説都是能夠負擔得起我們的候選產品等處方藥的關鍵。我們是否有能力實現第三方付款人對我們產品的覆蓋範圍和可接受的報銷水平，將影響我們成功將這些產品商業化的能力。此外，我們正在初步開發針對少數患者羣體的罕見肌肉疾病的候選產品。為了使專為治療較小患者羣體而設計的產品在商業上可行，此類產品的報銷金額必須相對較高，以解決數量不足的問題。因此，我們將需要實施承保和報銷策略

被批准的候選產品患者人數較少，因此潛在市場規模較小。即使我們通過第三方付款人獲得了特定產品的承保範圍，由此產生的報銷付款率可能不夠高，或者可能需要患者認為不可接受的高得令人無法接受的共同支付。對於在醫生監督下管理的產品，獲得保險和足夠的補償可能特別困難，因為此類藥物通常價格較高。此外，產品本身或使用產品的治療或程序可能無法單獨報銷，這可能會影響醫生的利用率。

我們不能確保我們可能開發的任何產品都可以在美國、歐盟或其他地方獲得保險和報銷，而且未來可能會減少或取消任何可能獲得的報銷。

第三方付款人越來越多地挑戰生物製藥產品和服務的價格，當有同等的仿製藥或更便宜的療法可用時，許多第三方付款人可能會拒絕為特定藥物提供保險和報銷。第三方付款人可能會認為我們的產品是可替代的，並且只向患者報銷價格較低的產品。即使我們成功地證明瞭我們的產品提高了療效或改善了給藥的方便性，現有藥物的定價也可能會限制我們對產品的收費。這些付款人可能拒絕或撤銷特定產品的報銷狀態，或者將新產品或現有市場產品的價格設定在太低的水平，使我們無法從產品開發投資中實現適當的回報。如果無法獲得報銷或僅限量報銷，我們可能無法成功地將我們的產品商業化，也可能無法從我們可能開發的產品中獲得令人滿意的財務回報。

與新批准的產品的第三方付款人覆蓋和報銷相關的不確定性很大。在美國，第三方付款人，包括私人和政府付款人，如醫療保險和醫療補助計劃，在確定新藥的覆蓋範圍方面發揮着重要作用。一些第三方付款人可能需要預先批准新的或創新的設備或藥物療法的承保範圍，然後才會向使用此類療法的醫療保健提供者報銷。目前很難預測第三方付款人將就我們產品的承保範圍和報銷做出什麼決定。

獲得和維護報銷狀態既耗時、成本高，又不確定。醫療保險和醫療補助計劃越來越多地被用作私人支付者和其他政府支付者如何制定他們的藥品覆蓋和報銷政策的模式。然而，在美國的第三方付款人中，對於產品的承保和報銷沒有統一的政策。因此，產品的承保範圍和報銷範圍因付款人而異。因此，承保範圍的確定過程通常是一個耗時且昂貴的過程，需要我們分別為每個付款人提供使用我們產品的科學和臨牀支持，但不能保證承保範圍和足夠的報銷將得到一致的應用或首先獲得足夠的補償。此外，有關報銷的規章制度經常變化，在某些情況下是在短時間內通知的，我們認為這些規章制度很可能會發生變化。

在美國以外，國際業務通常受到廣泛的政府價格控制和其他市場監管，我們相信，歐洲和其他國家對成本控制舉措的日益重視已經並將繼續給我們產品的定價和使用帶來壓力。在許多國家，作為國家衞生系統的一部分，醫療產品的價格受到不同的價格控制機制的制約。其他國家允許公司固定自己的醫療產品價格，但監控公司的利潤。額外的外國價格管制或價格監管的其他變化可能會限制我們能夠對我們的產品收取的費用。因此，在美國以外的市場，與美國相比，我們產品的報銷可能會減少，可能不足以產生商業上合理的收入和利潤。

此外，美國和國外的政府和第三方付款人加大力度限制或降低醫療成本，可能會導致這些組織限制新批准的產品的覆蓋範圍和報銷水平，因此，它們可能無法覆蓋我們的產品或為我們的產品提供足夠的付款。我們預計，由於管理型醫療保健的趨勢、健康維護組織的日益增長的影響力以及額外的立法變化，我們的任何產品的銷售都將面臨定價壓力。醫療費用總體上的下行壓力，特別是處方藥和外科手術等治療的壓力變得非常大。因此，對新產品的進入設置了越來越高的壁壘。

我們面臨着激烈的競爭，如果我們的競爭對手開發技術或候選產品的速度比我們更快，或者他們的技術更有效，我們的業務以及我們開發和成功商業化產品的能力可能會受到不利影響。

生物技術和生物製藥行業的特點是技術進步迅速，競爭激烈，高度重視專有和創新產品和候選產品。我們的競爭對手已經開發、正在開發或可能開發與我們的候選產品競爭的產品、候選產品和工藝。我們成功開發和商業化的任何候選產品都將與現有療法和未來可能出現的新療法展開競爭。我們相信，有相當數量的產品目前正在開發中，並可能在未來投入商業使用，用於治療我們可能嘗試開發候選產品的條件。特別是，RNA靶向治療之間存在着激烈的競爭。我們的競爭對手包括規模更大、資金更雄厚的製藥、生物製藥、生物技術和治療公司。此外，我們還可能與大學和其他研究機構競爭，這些大學和其他研究機構可能在我們的目標指標上表現活躍，並可能與我們直接競爭。我們還與這些組織競爭招聘管理人員、科學家和臨牀開發人員，這可能會對我們的專業水平和執行業務計劃的能力產生負面影響。我們還將在建立臨牀試驗場地、招募臨牀試驗受試者以及確定和許可新產品候選方面面臨競爭。規模較小或處於早期階段的公司也可能被證明是重要的競爭對手，特別是通過與大型和成熟公司的合作安排。

對於我們的每一個候選產品，我們預計都將面臨來自現有產品和正在開發的產品的競爭。關於AOC 1001，目前還沒有批准的治療方法來治療DM1的潛在原因。目前正在開發中的治療DM1的產品包括：AMO製藥公司針對DM1先天性表型在臨牀晚期開發的GSK3？抑制劑tidelusib；Expansion治療公司正在進行早期臨牀開發的eRx-963。用於治療DM1中日間過度嗜睡的藥物；Audentes治療公司臨牀前開發中AAV反義候選藥物AT466；Dyne治療公司臨牀前開發中的抗體連接寡核苷酸；Vertex製藥公司臨牀前開發中的基因編輯療法；Locana公司臨牀前開發中的RNA靶向基因療法；以及Expansion治療公司在臨牀前開發中與RNA相互作用的小分子。

目前肌肉萎縮的治療主要集中在營養攝入和體育鍛煉上。治療惡病質肌肉萎縮的其他開發產品包括：分別處於Helsinn Healthcare SA的3期臨牀試驗和Aeterna Zentaris公司的2期臨牀試驗的ghrelin激動劑adlumiz和AEZS-130；葛蘭素史克公司正在開發的處於2期臨牀的雄激素受體調節劑GSK2881078；NGM生物製藥公司的GSF15抑制劑NGM120；以及

目前，DMD患者接受皮質類固醇治療，以控制疾病的炎症成分。Deflazacort是一種FDA批准的皮質類固醇，由PTC治療公司銷售。此外，Sarepta治療公司銷售的FDA批准的兩種外顯子跳過藥物：Eteplirsen，一種可跳過外顯子51的非結合型磷二酸嗎啉低聚物，或PMO，被批准用於DMD患者，可跳過外顯子51；以及Vyondys 53，用於治療可跳過外顯子53的DMD患者。與我們的DMD計劃一樣，專注於開發針對dystrophin機制的DMD治療方法的公司包括Sarepta Treeutics with SRP-5051，一種目前正在對符合外顯子51跳過51的患者進行第二階段臨牀試驗的多肽PMO，以及PTC Treeutics with ataluren，這是一種在第三階段臨牀試驗中針對無義突變的小分子。此外，有幾家公司正在開發基因療法，包括米洛生物技術公司(AAV1FS344)、輝瑞公司(PF-06939926)、賽瑞普塔治療公司(Sarepta Treeutics)(SRP9001and Galgt2基因治療計劃)和Solid Biosciences Inc.。(SGT-001)。我們也知道有幾家公司將非肌營養不良蛋白機制作為治療DMD的目標。

目前還沒有治療面肩肱部肌營養不良症(FSHD)的根本原因的療法。目前正在開發的治療FSHD的產品包括：一水肌酸，一種增強肌肉性能的補充劑，正由默多克兒童研究所在第二階段臨牀試驗中進行評估；以及losmapimod，一種可能調節DUX4表達的p38絲裂原活化蛋白激酶抑制劑，正由Fulcrum治療公司在第二階段臨牀試驗中進行評估。龐培病唯一被批准的治療方法是Lumizyme(在美國以外被稱為Myozyme)，這是一種由賽諾菲Genzyme銷售的ERT，每兩週靜脈輸液一次。我們知道臨牀開發中的多種ERT療法，包括Amicus治療公司的3期臨牀試驗中使用藥理伴侶的AT-GAA，以及賽諾菲Genzyme公司的3期臨牀試驗中的新GAA。此外，包括Actus治療公司在內的幾家公司正在開發基因療法。(ACTUS101)，Asklepios生物製藥公司。(AAV2/8-LSPhGAA)、Audentes Treeutics(AT845)和Spark Treeutics，Inc.(SPK-3006)。

我們還將與其他開發替代科技方法的公司進行更廣泛的競爭，包括其他致力於開發與寡核苷酸結合用於肝外給藥的公司，包括Alnylam製藥公司、Aro生物療法公司、箭頭治療公司、Dyne治療公司、Ionis製藥公司和Sarepta治療公司，以及基因治療和CRISPR方法。

我們的許多競爭對手比我們擁有更多的財務、技術、製造、營銷、銷售和供應資源或經驗。如果我們成功獲得任何候選產品的批准，我們將面臨基於許多不同因素的競爭，包括我們產品的安全性和有效性、我們產品的管理容易程度和患者接受相對較新的給藥途徑的程度、這些產品獲得監管批准的時間和範圍、製造、營銷和銷售能力的可用性和成本、價格、報銷範圍和專利地位。與我們競爭的產品可以提供更好的治療替代方案，包括比我們可能開發的任何產品更有效、更安全、更方便、更便宜或更有效地營銷和銷售。在我們收回開發和商業化候選產品的費用之前，有競爭力的產品或技術方法可能會使我們開發的任何產品或我們的AOC平臺過時或不具競爭力。如果我們不能有效地競爭，我們從我們可能開發的產品的銷售中獲得收入的機會如果獲得批准，可能會受到不利的影響。

如果我們產品的市場機會比我們想象的要小，我們的收入可能會受到不利影響，我們的業務可能會受到影響。

我們打算與我們的候選產品一起解決的所有情況的確切發病率和流行率尚不清楚。我們對患有這些疾病的人數的預測，以及有可能從我們的候選產品治療中受益的這些疾病患者的子集，都是基於我們的信念和估計。這些估計來自各種來源，包括科學文獻、診所調查、患者基金會或市場研究，可能被證明是不正確的。此外，新的試驗可能會改變這些疾病的估計發病率或流行率。我們所有候選產品的總潛在市場最終將取決於(但不限於)為這些適應症批准銷售的每個候選產品的最終標籤中包含的診斷標準、替代療法的可用性以及我們候選產品相對於此類替代療法的安全性、便利性、成本和有效性、醫學界和患者准入的接受度、藥品定價和報銷。美國、其他主要市場和其他地方的患者數量可能會低於預期，患者可能無法接受我們的產品治療，或者新患者可能變得越來越難以識別或接觸到，所有這些都將對我們的運營結果和業務產生不利影響。此外，即使我們為我們的候選產品獲得了相當大的市場份額，因為我們的一些潛在目標人羣非常少，儘管我們獲得瞭如此巨大的市場份額，但我們可能永遠不會實現盈利。

我們目前沒有營銷和銷售組織，作為一家公司也沒有將產品商業化的經驗，我們可能不得不投入大量資源來開發這些能力。如果我們不能建立營銷和銷售能力，或與第三方達成協議來營銷和銷售我們的產品，我們可能無法產生產品收入。

我們沒有內部銷售、營銷或分銷能力，也沒有將產品商業化。如果我們的任何候選產品最終獲得監管部門的批准，我們必須建立一個擁有技術專長和支持分銷能力的營銷和銷售組織，以便在主要市場將每種此類產品商業化，這將是昂貴和耗時的，或者與擁有直接銷售隊伍和建立分銷系統的第三方合作，以增強我們自己的銷售隊伍和分銷系統，或者代替我們自己的銷售隊伍和分銷系統。作為一家公司，我們以前在生物製藥產品的營銷、銷售和分銷方面沒有經驗，建立和管理銷售組織涉及重大風險，包括我們僱用、留住和激勵合格人員、產生足夠的銷售線索、為銷售和營銷人員提供充分培訓以及有效管理分散在不同地理位置的銷售和營銷團隊的能力。我們內部銷售、營銷和分銷能力發展的任何失敗或延誤都將對這些產品的商業化產生不利影響。我們可能無法以可接受的財務條款進行協作或聘請顧問或外部服務提供商來協助我們的銷售、營銷和分銷職能，甚至根本無法。此外，如果我們依賴第三方來實現這些功能，我們的產品收入和盈利能力(如果有的話)可能會低於我們自己開發的任何產品的營銷、銷售和分銷。我們很可能對這些第三方几乎沒有控制權，他們中的任何一個都可能無法投入必要的資源和注意力來有效地銷售和營銷我們的產品。如果我們的產品商業化不成功, 無論是我們自己，還是通過與一個或多個第三方的安排，我們可能無法產生任何未來的產品收入，我們將招致重大的額外損失。

我們未來的增長可能在一定程度上取決於我們在外國市場的運營能力，在那裏我們將受到額外的監管負擔和其他風險和不確定因素的影響。

我們未來的增長可能在一定程度上取決於我們在國外市場開發和商業化我們的候選產品的能力。在獲得國外市場適用監管機構的監管批准之前，我們不允許營銷或推廣我們的任何候選產品，而且我們的任何候選產品可能永遠不會獲得這樣的監管批准。為了在許多其他國家獲得單獨的監管批准，我們必須遵守眾多不同的監管要求，包括安全性和有效性，以及管理我們候選產品的臨牀試驗、商業銷售、定價和分銷等。如果我們的候選產品獲得監管部門的批准，並最終將我們的產品在國外市場商業化，我們將面臨額外的風險和不確定因素，包括：

我們的經營業績可能會大幅波動，這使得我們未來的經營業績難以預測，並可能導致我們的經營業績低於預期或我們可能提供的任何指導。

我們的季度和年度經營業績可能會有很大波動，這使得我們很難預測未來的經營業績。這些波動可能是由多種因素引起的，其中許多因素不是我們所能控制的，包括但不限於：

這些因素的累積影響可能導致我們季度和年度經營業績的大幅波動和不可預測性。因此，對我們的經營業績進行逐期比較可能沒有意義。投資者不應依賴我們過去的業績作為我們未來業績的指標。

這種變化性和不可預測性也可能導致我們無法滿足行業或金融分析師或投資者對任何時期的預期。如果我們的收入或經營業績低於分析師或投資者的預期，或低於我們可能向市場提供的任何預測，或者如果我們向市場提供的預測低於分析師或投資者的預期，我們普通股的價格可能會大幅下跌。即使我們已經達到了我們可能提供的任何先前公開公佈的收入或收益指引，這樣的股價下跌也可能發生。

我們依賴於我們的管理層和其他臨牀和科學人員的服務，如果我們不能留住這些人或招聘更多的管理人員或臨牀和科學人員，我們的業務將受到影響。

我們的成功在一定程度上取決於我們繼續吸引、留住和激勵高素質的管理、臨牀和科學人員的能力。我們高度依賴我們的高級管理層，特別是我們的首席科學官Arthur Levin博士，以及我們的資深科學家和我們管理團隊的其他成員。這些人中的任何一人失去服務都可能延遲或阻礙我們產品流水線的成功開發，啟動或完成我們的臨牀前研究和臨牀試驗，或者我們候選產品的商業化。雖然我們已與高級管理團隊的每位成員簽署僱傭協議或聘書，但這些協議可在有通知或無通知的情況下隨意終止，因此，我們可能無法按預期保留他們的服務。我們目前沒有為我們的高管或任何員工的生命保有“關鍵人物”人壽保險。這種缺乏保險的情況意味着我們可能沒有足夠的賠償來補償這些人的服務損失。

我們將需要擴大和有效地管理我們的管理、運營、財務和其他資源，以便成功地進行我們的臨牀開發和商業化努力。由於生物製藥、生物技術和其他業務之間對合格人才的激烈競爭，特別是在聖地亞哥地區，我們未來可能無法成功地保持我們獨特的公司文化，繼續吸引或留住合格的管理人員以及科學和臨牀人員。近年來，我們行業的管理人員流失率很高。如果我們不能吸引、整合、留住和激勵必要的人員來實現我們的業務目標，我們可能會遇到一些限制，這些限制將嚴重阻礙我們發展目標的實現、我們籌集額外資本的能力以及我們實施業務戰略的能力。

我們在成功地管理我們的增長和擴大我們的業務方面可能會遇到困難。

截至2020年6月30日，我們有42名全職員工。隨着我們繼續開發和追求我們候選產品的潛在商業化，以及作為一家上市公司，我們將需要擴大我們的財務、開發、監管、製造、營銷和銷售能力，或者與第三方簽訂合同，為我們提供這些能力。隨着我們業務的擴大，我們預計將需要管理與各種戰略合作伙伴、供應商和其他第三方的更多關係。我們未來的財務業績，以及我們開發和商業化我們的候選產品並有效競爭的能力，在一定程度上將取決於我們有效管理未來任何增長的能力。

我們受到各種聯邦、州和外國醫療保健和隱私法律法規的約束，這可能會增加合規成本，如果我們不遵守這些法律法規，可能會損害我們的運營結果和財務狀況。

我們的業務運營以及與調查人員、醫療保健專業人員、顧問、第三方付款人和客户的當前和未來安排使我們面臨廣泛適用的外國、聯邦和州欺詐和濫用以及其他醫療保健和隱私法律法規。這些法律可能會約束我們開展業務的業務或財務安排和關係，包括我們如何研究、營銷、銷售和分銷我們獲得市場批准的任何產品。這些法律包括：

確保我們目前和未來與第三方的業務安排符合適用的醫療保健和隱私法律法規的努力將涉及持續的鉅額成本。政府當局可能會得出結論，我們的業務實踐可能不符合當前或未來涉及適用欺詐和濫用或其他醫療保健法律和法規的現行或未來法規、法規或案例法。如果我們的運營被發現違反了任何這些法律或任何其他可能適用於我們的政府法規，我們可能會受到重大處罰，包括民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、返還、監禁、被排除在參與政府資助的醫療計劃(如聯邦醫療保險和醫療補助)之外、誠信監督和報告義務、合同損害、聲譽損害、利潤減少和未來收益減少，以及削減或重組我們的業務。防禦任何此類行動都可能是昂貴、耗時的，並且可能需要大量的財政和人力資源。因此，即使我們成功地抵禦了任何針對我們的此類訴訟，我們的業務也可能會受到損害。此外，如果我們預期與之開展業務的任何醫生或其他醫療保健提供者或實體被發現不符合適用法律，他們可能會受到重大的刑事、民事或行政制裁，包括被排除在政府資助的醫療保健計劃之外。

最近頒佈的立法、未來的立法和醫療改革措施可能會增加我們為候選產品獲得市場批准並將其商業化的難度和成本，並可能影響我們可能設定的價格。

在美國和一些外國司法管轄區，醫療保健系統已經並將繼續進行多項立法和監管改革，包括成本控制措施，這些措施可能會減少或限制新批准藥物的覆蓋範圍和報銷，並影響我們以有利可圖的方式銷售我們獲得上市批准的任何候選產品的能力。特別是，美國聯邦和州一級已經並將繼續採取一些舉措，尋求降低醫療成本和提高醫療質量。

例如，2010年3月，美國頒佈了經“醫療保健和教育和解法案”(或統稱“ACA”)修訂的“患者保護和平價醫療法案”(Patient Protection And Affordable Care Act)。在“平價醫療法案”中對我們的潛在產品候選非常重要的條款中，“平價醫療法案”：對生產或進口指定品牌處方藥和生物製劑的任何實體設立不可扣除的年度費用；將製造商的醫療補助回扣責任擴大到分發給參加醫療補助管理的醫療機構的個人的承保藥品；擴大醫療補助計劃的資格標準；擴大根據公共衞生計劃有資格享受折扣的實體；提高製造商根據醫療補助藥物回扣計劃必須支付的法定最低迴扣；創建建立一個新的以患者為中心的結果研究所，以監督、確定優先事項並進行臨牀療效比較研究，併為此類研究提供資金；並在CMS建立醫療保險創新中心，以測試創新的支付和服務交付模式，以降低聯邦醫療保險和醫療補助支出。

ACA的某些方面仍然存在司法和國會挑戰，以及現任美國政府努力廢除或取代ACA的某些方面。例如，H.R1“根據關於2018財政年度預算的同時決議的第二和第五章規定進行和解的法案”，非正式名稱為“減税和就業法案”，或“税法”，其中包括一項條款，從2019年1月1日起廢除“平價醫療法案”對某些未能在一年的全部或部分時間內維持合格醫療保險的個人實施的基於税收的分擔責任付款(通常稱為個人強制)。2018年12月14日，德克薩斯州北區的一名美國地區法院法官裁定，個人強制令是ACA的一個關鍵和不可分割的特徵，因此，由於它作為税法的一部分被廢除，ACA的其餘條款也是無效的。2019年12月18日，美國第五巡迴上訴法院確認了地區法院關於個人強制令違憲的裁決，但將案件發回地區法院，以確定ACA的其餘條款是否也無效。2020年3月2日，美國最高法院批准了要求移審令審查此案的請願書，並撥出一小時進行口頭辯論，預計辯論將在秋季進行。2020年6月25日，司法部為聯邦受訪者提交了一份簡報，辯稱個人強制令是違憲的，由於其餘條款的堅固性，整個平價醫療法案必須無效。目前尚不清楚此類訴訟和其他挑戰、廢除或取代ACA的努力將如何影響ACA和我們的業務。

此外，自“平價醫療法案”頒佈以來，還提出並通過了其他立法修改。2011年8月2日，2011年預算控制法簽署成為法律，其中包括導致向提供者支付的醫療保險付款每財年減少2%，該法案於2013年4月1日生效，由於隨後對該法規的立法修訂，除非國會採取額外行動，否則將一直有效到2030年，但根據冠狀病毒援助、救濟和經濟安全法案(CARE Act)實施的從2020年5月1日至2020年12月31日的臨時暫停除外。此外，2013年1月2日，2012年美國納税人救濟法簽署成為法律，其中包括減少向包括醫院在內的幾家提供者支付的醫療保險，並將政府向提供者追回多付款項的訴訟時效期限從三年延長到五年。

此外，鑑於處方藥成本的上升，美國政府已經加強了對藥品定價做法的審查。這樣的審查導致了最近的幾次國會調查，並提出並頒佈了聯邦和州立法，旨在提高產品定價的透明度，審查定價與製造商患者計劃之間的關係，以及改革政府計劃產品的報銷方法。在聯邦層面，本屆美國政府的2021財年預算提案包括1,350億美元津貼，用於支持尋求降低藥價、增加競爭、降低患者自付藥費以及增加患者獲得成本較低的仿製藥和生物相似藥的立法提案。儘管其中一些措施和其他措施可能需要額外授權才能生效，但國會和現任美國政府都表示，將繼續尋求新的立法和/或行政措施來控制藥品成本。醫療保險和其他政府計劃報銷的任何減少都可能導致私人支付者支付的類似減少。

在州一級，立法機構越來越多地通過立法並實施旨在控制藥品和生物製品定價的法規，包括價格或患者報銷限制、折扣、對某些產品准入的限制以及營銷成本披露和透明度措施，在某些情況下，旨在鼓勵從其他國家進口和批量購買。法律規定的第三方付款人對付款金額的價格控制或其他限制可能會損害我們的業務、運營結果、財務狀況和前景。此外，地區醫療當局和個別醫院越來越多地使用招標程序來確定哪些藥品和哪些供應商將包括在他們的處方藥和其他醫療保健計劃中。如果獲得批准，這可能會減少對我們候選產品的最終需求，或者給我們的產品定價帶來壓力，這可能會對我們的業務、運營結果、財務狀況和前景產生負面影響。

我們預計，ACA、這些新法律和未來可能採取的其他醫療改革措施可能會導致醫療保險和其他醫療資金的進一步減少，更嚴格的覆蓋標準，新的支付方法，以及我們收到的任何批准產品的價格額外的下行壓力。醫療保險或其他政府計劃報銷的任何減少都可能導致私人支付者支付的類似減少。實施成本控制措施或其他醫療改革可能會阻止我們創造收入、實現盈利或將我們的候選產品商業化(如果獲得批准)。

我們和我們的任何第三方製造商或供應商都可能使用強力化學制劑和危險材料，任何與這些材料的不當處理、儲存或處置相關的索賠都可能非常耗時或代價高昂。

我們和我們的任何第三方製造商或供應商以及當前或潛在的未來合作伙伴將使用生物材料、強力化學制劑，並可能使用危險材料，包括化學品、生物製劑和化合物，它們可能會危害人類健康和環境安全。我們的業務以及我們的第三方製造商和供應商的業務也會產生危險廢物產品。聯邦、州和地方法律法規管理這些材料和廢物的使用、產生、製造、儲存、搬運和處置。遵守適用的環境法律和法規可能代價高昂，當前或未來的環境法律和法規可能會損害我們的產品開發努力。此外，我們不能消除這些材料或廢物造成意外傷害或污染的風險。我們不承保特定的生物或危險廢物保險，我們的財產、意外和一般責任保險明確不包括因生物或危險廢物暴露或污染而造成的損害和罰款。如果發生污染或傷害，我們可能會承擔損害賠償責任，或者被處以超出我們資源的罰款，我們的臨牀試驗或監管批准可能會被暫停。

雖然我們為員工因使用危險材料或其他工傷而受傷而可能招致的某些成本和支出維持工傷賠償保險，但該保險可能不足以支付潛在的責任。我們不為可能因我們儲存或處置生物、危險或放射性材料而對我們提出的有毒侵權索賠提供保險。

此外，為了遵守當前或未來的環境、健康和安全法律和法規，我們可能會招致鉅額費用，這些法律和法規隨着時間的推移往往會變得更加嚴格。這些現行或未來的法律法規可能會損害我們的研究、開發或生產努力。不遵守這些法律法規也可能導致鉅額罰款、處罰或其他制裁或責任，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。

如果對我們提起產品責任訴訟，我們可能會招致重大責任，並可能被要求限制我們產品的商業化。

由於我們候選產品的臨牀試驗，我們面臨固有的產品責任風險，如果我們將候選產品商業化，我們將面臨更大的風險。例如，如果我們的候選產品據稱在產品測試、製造、營銷或銷售過程中造成傷害或被發現不適合，我們可能會被起訴。任何此類產品責任索賠可能包括對製造缺陷、設計缺陷、未能就候選產品固有的危險發出警告、疏忽、嚴格責任和違反保修的指控。臨牀試驗參與者、患者或其他使用、管理或銷售將來可能獲得批准的產品的人可能會對我們提出索賠。根據州消費者保護法，索賠也可以主張。

如果我們不能成功地在產品責任索賠中為自己辯護，我們可能會招致重大責任，或者被要求限制或停止我們產品的商業化。即使是成功的防禦也需要大量的財政和管理資源。無論是非曲直或最終結果如何，責任索賠可能會導致：

我們目前沒有產品責任保險，但需要在開始對我們的候選產品進行臨牀試驗之前獲得該保險。隨着我們擴大我們的臨牀試驗，或者如果我們開始將我們的候選產品商業化，我們可能需要增加我們的保險覆蓋範圍。保險範圍越來越貴。我們無法以可接受的費用獲得並保留足夠的產品責任保險，以防範潛在的產品責任索賠，這可能會阻止或阻礙我們候選產品的商業化。雖然我們將繼續承保此類保險，但任何針對我們的索賠都可能導致法院判決或和解的金額全部或部分不在我們的保險範圍內，或者超出了我們的保險範圍。我們的保險單也將有各種排除，我們可能會受到產品責任索賠的影響，而我們沒有承保範圍。我們可能需要支付任何由法院裁決或在和解協議中協商的超出我們承保範圍或不在我們保險覆蓋範圍內的金額，而我們可能沒有或無法獲得足夠的資本來支付這些金額。

我們的保險單很貴，而且只保護我們免受一些商業風險，這些風險會使我們承擔大量未投保的責任。

我們不為我們的業務可能遇到的所有類別的風險投保。我們目前維護的一些保單包括財產、一般責任、就業福利責任、商務汽車、工人賠償、產品責任、惡意入侵我們的電子系統、臨牀試驗、董事和高級管理人員的保險、僱傭實踐和受託責任保險。不過，我們不知道我們能否維持足夠的承保水平。任何重大的未投保責任都可能需要我們支付鉅額費用，這將對我們的財務狀況和經營業績產生不利影響。

如果我們批准的任何產品導致或導致不良醫療事件，我們以及我們當前和未來的任何潛在合作伙伴都將被要求向監管機構報告，如果不這樣做，將導致對我們業務造成實質性損害的制裁。

如果我們或我們當前和潛在的任何未來合作者成功地將我們的產品商業化，FDA和外國監管機構將要求我們和這些合作者報告有關不良醫療事件的某些信息(如果這些產品可能導致或促成了這些不良事件)。我們報告義務的時間將由我們意識到不良事件以及事件的性質的日期觸發。我們和我們當前或潛在的任何未來合作伙伴或CRO可能無法在規定的時間範圍內報告不良事件。如果我們或我們當前或潛在的任何未來合作伙伴或CRO未能履行此類報告義務，FDA或外國監管機構可能會採取行動，包括刑事起訴、施加民事罰款、扣押我們的產品或推遲批准或批准未來的產品。

我們的內部計算機系統，或我們的任何CRO、製造商、其他承包商或顧問或當前或潛在的未來合作伙伴的系統，可能會出現故障或遭受安全漏洞，這可能會導致我們的產品開發計劃受到實質性破壞。

美國聯邦、各州和外國政府已經通過或提議了關於收集、分發、使用、安全和存儲個人身份信息和其他與個人有關的數據的要求，聯邦和州消費者保護法正在適用於執行與收集、使用和傳播此類數據相關的法規。在正常業務過程中，我們收集、存儲、傳輸和處理大量數據，包括但不限於專有業務信息和個人信息。儘管實施了保安措施，我們的內部技術系統(包括基礎設施)，以及我們目前和未來的任何CRO和其他承包商、顧問和合作者的系統，都很容易受到計算機病毒、網絡安全威脅(例如拒絕服務攻擊、網絡攻擊或互聯網上的網絡入侵、黑客攻擊、網絡釣魚和其他社會工程攻擊)、未經授權的訪問或使用、自然災害、恐怖主義、戰爭、電信和電力故障的破壞。如果發生此類事件並導致我們的運營中斷，或導致未經授權泄露或訪問個人身份信息或個人身份健康信息(違反某些隱私法，如GDPR)，可能會導致

無論是由於我們的商業祕密丟失還是其他類似的中斷，我們的開發計劃和我們的業務運營都會受到實質性的破壞。聯邦、州和外國政府的一些要求包括公司有義務通知個人涉及特定個人身份信息的安全漏洞，這些漏洞可能是我們或我們的供應商、承包商或與我們建立戰略關係的組織經歷的漏洞造成的。

任何安全漏洞或其他事件，無論是真實的還是感知的，都可能影響我們的聲譽，導致我們招致鉅額成本，包括法律費用，損害客户信心，損害我們向新市場的擴張，導致我們產生補救費用，或導致我們失去現有客户。例如，臨牀試驗中臨牀試驗數據的丟失可能會導致我們的監管審批工作延遲，並顯著增加我們恢復或複製數據的成本。我們還依賴第三方生產我們的候選產品，與他們的計算機系統相關的類似事件也可能對我們的業務產生實質性的不利影響。如果任何實際或感知的中斷或安全漏洞影響我們的系統(或我們的第三方合作者、服務提供商、承包商或顧問的系統)，或導致丟失或意外地、非法或未經授權地訪問、使用、發佈或以其他方式處理個人身份信息，或損壞我們的數據或應用程序，或不適當地披露機密或專有信息，我們可能會招致責任，我們候選產品的進一步開發和商業化可能會延遲，我們可能會因以下情況而被處以鉅額罰款、處罰或責任有關與違反這些法律相關的潛在責任的進一步討論，請參閲“風險因素-我們、我們的合作者和我們的服務提供商可能受到各種隱私和數據安全法律以及合同義務的約束，這可能會增加合規成本，而我們不遵守這些法律可能會使我們面臨潛在的鉅額罰款或處罰，並以其他方式損害我們的業務。”

我們的業務受到最近全球爆發的新冠肺炎和其他傳染病的風險。

最近爆發的新冠肺炎，已經被世界衞生組織宣佈為大流行，已經蔓延到全球，並正在影響世界範圍內的經濟活動。如果發生包括新冠肺炎在內的大流行或其他公共衞生流行病，則我們或我們的員工、承包商(包括我們的CRO、供應商、合作者和其他合作伙伴)可能會無限期地被阻止開展業務活動，包括由於疾病在這些集團內傳播或政府當局可能要求或強制關閉。受影響地區的國際和美國政府當局正在採取行動，試圖減緩新冠肺炎的傳播，包括髮布各種形式的“呆在家裏”的命令，以及限制外出商務活動。作為迴應，我們關閉了我們的行政辦公室，讓我們的行政員工繼續遠程工作，並限制了我們研發實驗室的員工數量。到目前為止，我們的業務運營還沒有經歷過實質性的中斷。然而，雖然目前還不能估計新冠肺炎對我們未來業務的影響，特別是當我們將候選產品推向臨牀開發時，新冠肺炎的持續傳播以及政府當局採取的措施可能會擾亂供應鏈，擾亂供我們的研究、臨牀前研究和臨牀試驗使用的候選產品的藥品和成品或單抗的製造或運輸，延誤、限制或阻止我們的員工和CRO繼續研究和開發活動，阻礙我們臨牀試驗的啟動和招募以及患者的繼續能力。妨礙測試、監測、數據收集和分析以及其他相關活動, 其中任何一項都可能推遲我們的臨牀前研究和臨牀試驗，增加我們的開發成本，並對我們的業務、財務狀況和運營結果產生實質性的不利影響。新冠肺炎疫情還可能影響美國食品藥品監督管理局、美國食品藥品監督管理局或其他監管機構的業務，這可能導致與計劃中的臨牀試驗相關的會議延遲。新冠肺炎疫情和緩解措施已經並可能繼續對全球經濟狀況產生不利影響，這可能會對我們的業務和財務狀況產生不利影響，包括削弱我們在需要時籌集資金的能力。新冠肺炎大流行對我們結果的影響程度將取決於高度不確定和無法預測的未來事態發展，包括可能出現的關於病毒嚴重程度的新信息以及遏制其影響的行動。

業務中斷可能會嚴重損害我們未來的收入和財務狀況，並增加我們的成本和支出。

我們的業務可能會受到地震、電力短缺、電信故障、缺水、洪水、颶風、颱風、火災、極端天氣條件、醫療流行病和其他自然或人為災難或業務中斷的影響，我們主要是自保的，因此我們的業務可能會受到地震、電力短缺、電信故障、水資源短缺、洪水、颶風、颱風、火災、極端天氣條件、醫療流行病和其他自然或人為災難或業務中斷的影響。

我們依賴第三方製造商來生產我們的候選產品。如果這些供應商的運營受到人為或自然災害或其他業務中斷的影響，我們獲得候選產品的臨牀供應的能力可能會中斷。此外，我們的公司總部位於加利福尼亞州聖地亞哥，靠近主要地震斷層和火區，位於主要地震斷層和火區附近，並被鞏固在某個地理區域內，對我們的最終影響尚不清楚。任何這些業務中斷的發生都可能嚴重損害我們的運營和財務狀況，並增加我們的成本和費用。

我們目前在一個高度監管的行業的多個司法管轄區開展業務，我們可能會在美國就各種問題受到訴訟、政府調查和執法行動。本公司不適用於任何國家或外國司法管轄區，包括但不限於知識產權、監管、產品責任、環境、舉報人、虛假聲明、隱私、反回扣、反賄賂、證券、商業、就業和其他可能因開展業務而引起的索賠和法律訴訟。任何認定我們的運營或活動不符合現行法律或法規的行為都可能導致對我們施加罰款、民事和刑事處罰、公平補救，包括收回、禁令救濟和/或其他制裁，而對任何此類調查結果的補救可能會對我們的業務運營產生不利影響。

法律程序、政府調查和執法行動可能既昂貴又耗時。任何此類訴訟、調查或執法行動產生的不利結果可能導致重大損害賠償、罰款、處罰、被排除在聯邦醫療保健計劃之外、醫療保健禁令、禁令救濟、產品召回、聲譽損害和我們業務做法的修改，這可能對我們的業務和運營結果產生實質性的不利影響。

我們的員工和獨立承包商，包括主要調查人員、CRO、顧問和供應商，可能從事不當行為或其他不當活動，包括不遵守法規標準和要求。

我們面臨員工和獨立承包商(包括首席調查人員、CRO、顧問和供應商)可能從事不當行為或其他非法活動的風險。這些各方的不當行為可能包括故意、魯莽和/或疏忽的行為或向我們披露未經授權的活動，這些行為或行為違反了：(I)FDA的法律和法規以及其他類似的監管要求，包括那些要求向有關當局報告真實、完整和準確信息的法律；(Ii)製造標準，包括cGMP要求；(Iii)美國和國外的聯邦和州數據隱私、安全、欺詐和濫用以及其他醫療保健法律法規；或(Iv)要求真實、完整和準確報告財務信息或數據的法律。受這些法律約束的活動還包括不當使用或失實陳述在臨牀試驗過程中獲得的信息，在我們的臨牀前研究或臨牀試驗中創造虛假數據，或非法挪用藥物產品，這些都可能導致監管制裁，並對我們的聲譽造成嚴重損害。並非總是能夠識別和阻止員工和其他第三方的不當行為，我們採取的檢測和防止此類活動的預防措施可能無法有效控制未知或無法管理的風險或損失，或保護我們免受因不遵守此類法律或法規而引起的政府調查或其他行動或訴訟。此外，即使沒有發生任何欺詐或其他不當行為，我們也面臨這樣的風險，即個人或政府可能會指控此類欺詐或其他不當行為。如果對我們採取任何此類行動，而我們沒有成功地為自己辯護或維護自己的權利，這些行動可能會對我們的業務和財務業績產生重大影響。, 包括但不限於，施加重大民事、刑事和行政處罰、損害賠償、金錢罰款、交出、可能被排除在聯邦醫療保險、醫療補助和其他聯邦醫療保健計劃之外、監禁、合同損害、聲譽損害、利潤和未來收益減少、額外的報告要求和監督，如果我們受到公司誠信協議或類似協議的約束，以解決有關我們不遵守這些法律和削減我們業務的指控，其中任何一項都可能對我們的業務運營能力和我們的運營結果產生不利影響。

我們受到美國和某些外國進出口管制、制裁、禁運、反腐敗法和反洗錢法律法規的約束。遵守這些法律標準可能會削弱我們在國內和國際市場上的競爭能力。我們可能會因違規行為面臨刑事責任和其他嚴重後果，這可能會損害我們的業務。

我們受制於出口管制和進口法律法規，包括“美國出口管理條例”、“美國海關條例”和由美國財政部外國資產管制辦公室實施的各種經濟和貿易制裁條例，以及反腐敗和反洗錢法律法規，包括修訂後的“1977年美國反海外腐敗法”、“美國聯邦法典”第18篇第201節所載的“美國國內行賄法”、“美國旅行法”、美國愛國者法案和其他州和國家的反賄賂和反洗錢法律在我們開展活動的國家。反腐敗法的解釋很寬泛，禁止公司及其員工、代理人、CRO、承包商和其他合作者和合作夥伴

授權、承諾、提供、提供、招攬或直接或間接地向公共或私營部門的接受者支付不當款項或任何其他有價值的東西。我們可能會在美國境外聘請第三方進行臨牀試驗，在進入商業化階段後將我們的產品銷往國外，和/或獲得必要的許可、許可證、專利註冊和其他監管批准。我們與政府機構或政府附屬醫院、大學和其他組織的官員和員工有直接或間接的互動。我們可能要為我們的員工、代理、CRO、承包商和其他合作者和合作夥伴的腐敗或其他非法活動負責，即使我們沒有明確授權或實際瞭解這些活動。任何違反上述法律和法規的行為都可能導致大量民事和刑事罰款和處罰、監禁、喪失進出口特權、取消資格、重新評估税收、違反合同和欺詐訴訟、名譽損害和其他後果。

我們可能會進行戰略性交易，這可能會影響我們的流動性，增加我們的費用，並給我們的管理層帶來重大分心。

我們可能會不時考慮策略性交易，例如收購公司、購買資產，以及知識產權、產品或技術的外發或內發許可。我們未來可能考慮的其他潛在交易包括各種業務安排，包括分拆、戰略夥伴關係、合資企業、重組、資產剝離、業務合併和投資。未來的任何交易都可能增加我們的近期和長期支出，導致我們的股權證券(包括我們的普通股)的潛在稀釋發行，或者產生債務、或有負債、攤銷費用或收購的正在進行的研發費用，任何這些都可能影響我們的財務狀況、流動性和運營結果。未來的收購可能還需要我們獲得額外的融資，這些融資可能不會以優惠的條件提供，或者根本不會。

這些交易可能永遠不會成功，可能需要我們的管理層投入大量時間和精力。此外，我們未來可能收購的任何業務的整合可能會擾亂我們現有的業務，而且可能是一項複雜、有風險和成本高昂的努力，我們可能永遠無法實現收購的全部好處。因此，雖然不能保證我們將進行或成功完成上述性質的任何額外交易，但我們確實完成的任何額外交易可能會對我們的業務、經營業績、財務狀況和前景產生重大不利影響。

不穩定的市場和經濟狀況可能會對我們的業務、財務狀況和股票價格產生嚴重的不利影響。

全球信貸和金融市場最近經歷了極端的波動和破壞，包括流動性和信貸供應嚴重減少，消費者信心下降，經濟增長下滑，失業率上升，經濟穩定存在不確定性。不能保證信貸和金融市場的進一步惡化以及對經濟狀況的信心不會發生。我們的一般商業策略可能會受到任何這類經濟衰退、不穩定的營商環境或持續變幻莫測和不穩定的市況所影響。如果當前的股票和信貸市場惡化，可能會使任何必要的債務或股權融資變得更加困難，成本更高，稀釋程度更高。如果不能以有利的條件及時獲得任何必要的融資，可能會對我們的增長戰略、財務業績和股票價格產生實質性的不利影響，並可能要求我們推遲或放棄臨牀開發計劃。此外，我們目前的一個或多個服務提供商、製造商和其他合作伙伴可能無法在經濟低迷中倖存下來，這可能直接影響我們按時和按預算實現運營目標的能力。

美國税法的變化可能會對我們的財務狀況、經營業績和現金流產生重大不利影響。

2020年3月27日，CARE法案簽署成為法律，以解決新冠肺炎危機。CARE法案是一項大約2萬億美元的緊急經濟刺激計劃，其中包括許多美國聯邦所得税條款，其中包括修改：(I)淨營業虧損或NOL規則(如下所述)，(Ii)替代最低退税和(Iii)1986年修訂後的“國內税法”第163(J)條下的商業利息扣除限制。

税法還極大地改變了美國公司的聯邦所得税。税法在許多方面仍然不明確，一直是，而且可能繼續是財政部和國税局(IRS)解釋和實施法規的主題，這些修正案和技術更正減輕或增加了税法的某些不利影響，並可能在未來繼續這樣做。此外，目前尚不清楚美國聯邦所得税的這些變化將如何影響州和地方税，州和地方税通常使用聯邦應税收入作為計算州和地方税負債的起點。我們將繼續與我們的税務顧問和審計師合作，以確定税法和CARE法案將對我們產生的全面影響。我們敦促我們的投資者就税法和CARE法案以及投資於我們普通股的潛在税收後果諮詢他們的法律和税務顧問。

我們使用淨營業虧損結轉和其他税收屬性的能力可能是有限的。

在我們的歷史中，我們遭受了巨大的虧損，不要指望在不久的將來就能盈利，而且可能永遠不會實現盈利。在我們繼續產生應税損失的情況下，未使用的損失將結轉以抵消未來的應税收入(如果有的話)，直到這些未使用的損失到期(如果有的話)。截至2019年12月31日，我們的聯邦和州NOL結轉分別約為1530萬美元和1500萬美元。

根據税法，2017年12月31日之後產生的聯邦NOL結轉可以無限期結轉。根據CARE法案，NOL結轉在2017年12月31日之後至2021年1月1日之前的納税年度中產生，可以結轉到此類虧損的納税年度之前的五個納税年度中的每個納税年度。由於我們在截至2019年12月31日的納税年度(這是我們的第一個公司納税年度)沒有應税收入，我們預計CARE法案的此類條款與我們無關。聯邦NOL結轉的扣除額可能是有限的，特別是在2020年12月31日之後開始的納税年度。目前還不確定各州是否以及在多大程度上會遵守税法或CARE法案。

此外，我們的NOL結轉受到美國國税局(IRS)和州税務當局的審查和可能的調整。根據守則第382條，如果我們公司所有權發生某些累積變化，我們的聯邦NOL結轉可能會受到年度限制。根據“守則”第382條規定的“所有權變更”一般發生在一個或多個股東或股東團體擁有公司股票至少5%的情況下，在三年滾動期間內，他們的所有權比其最低所有權百分比增加了50個百分點以上。由於所有權變更，包括與我們於2020年6月完成的首次公開募股(IPO)或未來發行相關的潛在變化，我們利用NOL結轉和其他税收屬性抵消未來應税收入或税收負債的能力可能受到限制。類似的規則可能適用於州税法。我們尚未確定首次公開募股(IPO)或其他交易導致我們所有權的累計變化金額，也沒有確定由此對我們利用NOL結轉和其他税收屬性的能力造成的任何限制。如果我們賺取應税收入，這些限制可能會導致我們未來的所得税負擔增加，我們未來的現金流可能會受到不利影響。由於我們的NOL結轉資產和其他遞延税項資產最終實現未來收益的不確定性，我們已經記錄了與這些資產相關的全部估值津貼。

如果我們不能為我們開發的治療程序和其他專有技術獲得並保持專利保護，或者如果獲得的專利保護範圍不夠廣泛，我們的競爭對手可能會開發和商業化與我們類似或相同的產品和技術，我們成功將我們的治療程序和我們可能開發的其他專有技術商業化的能力可能會受到不利影響。

我們的成功在很大程度上取決於我們在美國和其他國家獲得並保持對我們的治療計劃和我們可能開發的其他專有技術的專利保護的能力。我們尋求保護我們的專有地位，部分原因是通過在美國和海外提交與我們的治療計劃和我們可能開發的其他專有技術有關的專利申請。如果我們不能就我們的治療計劃和我們可能開發的其他專有技術獲得或保持專利保護，我們的業務、財務狀況、運營結果和前景可能會受到實質性的損害。

美國和其他國家專利法或其解釋的改變可能會削弱我們保護我們的發明、獲得、維護和執行我們的知識產權的能力，更廣泛地説，可能會影響我們的知識產權的價值或縮小我們的保護範圍。我們不能預測我們現時進行的專利申請會否在某一司法管轄區作為專利發出，或任何已發出的專利的權利要求是否足以針對競爭對手或其他第三者提供足夠的保護。

專利訴訟過程昂貴、耗時和複雜，我們可能無法以合理的成本或及時提交、起訴、維護、強制執行或許可所有必要或可取的專利申請。我們也有可能無法及時識別我們的研發成果中的可申請專利的方面，以獲得專利保護。雖然我們與我們的員工、公司合作者、外部科學合作者、CRO、合同製造商、顧問、顧問和其他第三方等有權獲得我們研發成果的機密或可專利方面的各方簽訂了保密和保密協議，但這些各方中的任何一方都可能違反協議並在提交專利申請之前披露此類成果，從而危及我們尋求專利保護的能力。此外，我們獲得和保持有效和可強制執行的專利的能力取決於我們的發明與現有技術之間的差異是否允許我們的發明比現有技術獲得專利。

此外，科學文獻中的發現發表往往落後於實際發現，美國和其他司法管轄區的專利申請通常在提交後18個月才發表，或者在某些情況下根本不發表。因此，我們不能確定我們或我們的許可人是第一個在我們擁有或許可的任何專利或未決專利申請中提出要求的發明，或者我們或我們的許可人是第一個為該等發明申請專利保護的人。生物技術和製藥公司的專利地位通常高度不確定，涉及複雜的法律和事實問題，近年來一直是許多訴訟的主題。因此，我們的專利權的頒發、範圍、有效性、可執行性和商業價值都具有高度的不確定性。我們的專利申請可能不會導致頒發保護我們的治療程序和我們可能開發的其他專有技術的專利，或有效阻止其他公司將競爭技術和產品商業化的專利。

此外，在授予專利之前，專利申請中的權利要求覆蓋範圍可以大大減少。即使我們的專利申請以專利的形式發佈，它們也不會以能夠為我們提供任何有意義的保護、阻止競爭對手或其他第三方與我們競爭或以其他方式為我們提供任何競爭優勢的形式發佈。從我們的專利申請中頒發的任何專利都可能被第三方挑戰、縮小範圍、規避或宣佈無效。因此，我們不知道我們的治療計劃和其他專有技術是否會受到有效和可強制執行的專利的保護或繼續受到保護。即使授予專利，我們的競爭對手或其他第三方也可以通過以非侵權方式開發類似或替代技術或產品來規避該專利，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。此外，考慮到我們的治療計劃和最終候選產品的開發、測試和監管審查所需的時間，保護候選產品的專利可能會在候選產品商業化之前或之後不久到期。因此，我們的知識產權可能沒有為我們提供足夠的權利，以排除其他人將與我們相似或相同的產品商業化。

專利的頒發對於其發明性、範圍、有效性或可執行性並不是決定性的，我們的專利可能會在美國和國外的法院或專利局受到挑戰。我們可能需要將現有技術的第三方發行前提交給美國專利商標局或美國專利商標局，或者參與反對、派生、撤銷、重新審查、授權後和各方之間的審查，或挑戰我們專利權的其他類似程序。任何此類提交、訴訟或訴訟中的不利裁決可能會縮小我們專利權的範圍，或使我們的專利權無效或無法執行，允許第三方將我們的治療方案和我們可能開發的其他專有技術商業化，並與我們直接競爭，而不向我們支付費用，或者導致我們無法在不侵犯第三方專利權的情況下製造或商業化產品。即使最終結果對我們有利，這樣的程序也可能導致大量的成本，並需要我們的科學家和管理層花費大量的時間。

為我們的治療計劃和我們可能在世界所有國家開發的其他專有技術申請、起訴和捍衞專利將是昂貴得令人望而卻步的，而且外國法律可能無法像美國法律那樣保護我們的權利。因此，我們可能無法阻止第三方在美國以外的所有國家實施我們的發明，或在美國或其他司法管轄區銷售或進口使用我們的發明製造的產品。競爭者可以在我們沒有獲得專利保護的司法管轄區使用我們的技術來開發自己的產品，而且可能會將其他侵權產品出口到我們有專利保護但執法力度不如美國的地區。這些產品可能會與我們的產品競爭，而我們的專利或其他知識產權可能不能有效或不足以阻止他們競爭。

許多公司在外國司法管轄區保護和捍衞知識產權方面遇到了重大問題。某些國家的法律制度，特別是某些發展中國家的法律制度，不贊成執行專利、商業祕密和其他知識產權保護，特別是與生物技術產品有關的保護，這可能使我們很難阻止侵犯我們的專利或銷售侵犯我們的知識產權和專有權利的競爭產品。此外，歐洲、日本和中國等一些司法管轄區的可專利性標準可能比美國更高，例如，要求在原始專利申請中要求權利要求有字面上的支持，以及限制使用原始專利申請中沒有的支持數據。根據這些更高的專利性要求，我們可能無法在某些司法管轄區獲得足夠的專利保護，即使在美國和其他司法管轄區可以獲得相同或類似的專利保護。

在外國司法管轄區強制執行我們的知識產權和專有權利的訴訟程序可能會導致鉅額成本，轉移我們對業務其他方面的努力和注意力，可能會使我們的專利面臨被無效或狹義解釋的風險，可能會使我們的專利申請面臨無法頒發的風險，並可能引發第三方對我們提出索賠。我們可能不會在我們發起的任何訴訟中獲勝，而且所判給的損害賠償或其他補救措施(如果有的話)可能沒有商業意義。因此，我們在世界各地強制執行我們的知識產權和專有權利的努力可能不足以從我們開發的知識產權中獲得顯著的商業優勢。

許多國家都有強制許可法，根據這些法律，專利權人可能會被強制向第三方授予許可。此外，許多國家限制專利對政府機構或政府承包商的可執行性。在這些國家，專利權人的補救措施可能有限，這可能會大幅降低此類專利的價值。如果我們被迫向第三方授予與我們業務相關的任何專利的許可，我們的競爭地位可能會受到損害，我們的業務、財務狀況、運營結果和前景可能會受到不利影響。

獲得和維護我們的專利保護有賴於遵守政府專利機構提出的各種程序、文件提交、費用支付和其他要求，如果不符合這些要求，我們的專利保護可能會減少或取消。

在我們擁有或許可的專利和申請的有效期內，定期維護費、續期費、年金費和各種其他政府專利和申請費用將支付給美國專利商標局和美國以外的各種政府專利代理機構。在某些情況下，我們依賴我們的許可合作伙伴向美國和非美國專利機構支付這些費用。美國專利商標局和各種非美國政府機構要求在專利申請過程中遵守幾項程序、文件、費用支付和其他類似條款。我們還依賴我們的許可人採取必要的行動，以遵守與我們許可的知識產權有關的這些要求。在某些情況下，根據適用的規則，可以通過支付滯納金或通過其他方式來修復疏忽。然而，在某些情況下，不遵守規定可能導致專利或專利申請被放棄或失效，從而導致相關司法管轄區的專利權部分或全部喪失。在這種情況下，潛在的競爭對手可能會以相似或相同的產品或技術進入市場，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。

美國專利法的改變可能會降低專利的整體價值，從而削弱我們保護產品的能力。

美國專利法或專利法解釋的變化可能會增加圍繞專利申請起訴和已頒發專利的執行或保護的不確定性和成本。假設滿足其他可專利性要求，在2013年3月之前，在美國，最先發明所要求保護的發明的人有權獲得專利，而在美國境外，最先提交專利申請的人有權獲得專利。

2013年3月之後，根據2011年9月頒佈的“萊希-史密斯美國發明法”(Leahy-Smith America Invents Act)或“美國發明法”(America Invents Act)，美國過渡到第一發明人申請專利制度，即假設滿足其他可專利性要求，第一個提交專利申請的發明人將有權獲得一項發明的專利，無論第三方是否第一個發明所要求的發明。在2013年3月之後向美國專利商標局提交專利申請的第三方，但在我們之前，即使我們在該第三方做出發明之前已經做出了該發明，也可以被授予涵蓋我們的發明的專利。這將要求我們認識到從發明到專利申請的提交時間。由於美國和大多數其他國家/地區的專利申請在提交後或發佈之前的一段時間內是保密的，我們不能確定我們是第一個(I)提交與我們的治療程序和我們可能開發的其他專有技術相關的任何專利申請，或(Ii)發明我們的專利申請中所要求的任何發明的公司。

美國發明法還包括一些重大變化，這些變化將影響專利申請的起訴方式，也可能影響專利訴訟。這些措施包括允許第三方在專利訴訟期間向美國專利商標局提交先前技術，以及由美國專利商標局管理的授權後程序(包括授權後審查、當事各方之間的審查和派生程序)攻擊專利有效性的額外程序。由於與美國聯邦法院宣佈專利權利要求無效所需的證據標準相比，美國專利商標局程序中的證據標準較低，第三方可能會在美國專利商標局的程序中提供足以使權利要求無效的證據，即使同樣的證據如果首先在地區法院訴訟中提交也不足以使權利要求無效。因此，第三方可能會試圖使用美國專利商標局的程序來宣佈我們的專利主張無效，如果我們的專利主張在地區法院訴訟中首先被第三方作為被告提出質疑，我們的專利主張就不會無效。因此，“美國發明法”及其實施可能會增加圍繞我們專利申請的起訴以及那些專利申請頒發的專利的執行或保護的不確定性和成本，所有這些都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。

此外，公司在生物製品和藥品開發和商業化方面的專利地位尤其不確定。美國最高法院最近的裁決縮小了某些情況下可獲得的專利保護範圍，並在某些情況下削弱了專利所有者的權利。這一系列事件在專利一旦獲得後的有效性和可執行性方面造成了不確定性。根據美國國會、聯邦法院和美國專利商標局未來的行動，管理專利的法律和法規可能會以不可預測的方式發生變化，這可能會對我們現有的專利組合以及我們未來保護和執行知識產權的能力產生重大不利影響。

如果在法庭上或在美國或國外的行政機構提出質疑，涉及我們的治療程序和我們可能開發的其他專有技術的已頒發專利可能會被發現無效或無法強制執行。

如果我們對第三方提起法律訴訟，以強制執行涵蓋我們的治療程序和我們可能開發的其他專有技術的專利，被告可以反訴該專利無效或不可強制執行。在美國的專利訴訟中，被告聲稱無效或不可執行的反訴是司空見慣的。質疑有效性的理由可能是據稱未能滿足幾項法定要求中的任何一項，包括缺乏新穎性、明顯或無法實施。不可執行性斷言的理由可能是有人在起訴期間向美國專利商標局隱瞞了相關信息，或做出了誤導性的聲明。第三方可以向美國或國外的行政機構提出質疑專利有效性或可執行性的索賠，即使在訴訟範圍外也是如此。這類機制包括重新審查、授予後複審、當事各方複審、派生程序，以及在外國司法管轄區的同等程序(例如，反對程序)。這樣的訴訟可能會導致我們的專利被撤銷、取消或修改，使其不再涵蓋我們的治療計劃和我們可能開發的其他專有技術。在法律上斷言無效和不可執行之後的結果是不可預測的。例如，關於有效性問題，我們不能確定沒有無效的先前技術，而我們或我們的許可合作伙伴和專利審查員在起訴期間並不知道這一點。如果第三方憑藉無效或不可強制執行的法律主張獲勝，我們將至少損失部分，甚至可能全部損失。, 我們的治療程序和我們可能開發的其他專有技術的專利保護。這種專利保護的喪失將對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。

如果我們的候選產品沒有獲得專利期的延長，我們的業務可能會受到實質性的損害。

根據FDA對我們可能開發的任何候選產品的上市批准的時間、期限和細節，我們的美國專利申請頒發的一項或多項專利可能有資格根據1984年的“藥品價格競爭和專利期限恢復行動”或“哈奇-瓦克斯曼修正案”獲得有限的專利期延長。Hatch-Waxman修正案允許專利期限延長(PTE)長達五年，作為對FDA監管審查過程中失去的專利期的補償。專利專利權的剩餘期限自產品批准之日起不能超過14年，只能延長一項專利，並且只能延長涉及批准的藥物、使用方法或者製造方法的權利要求。某些外國司法管轄區也有類似的專利期恢復條款，以補償監管審查造成的商業化延遲，例如在歐洲，根據補充保護證書(SPC)。

我們可能會受到質疑我們的專利和其他知識產權的發明權的索賠。

我們可能會受到前僱員、合作者或其他第三方作為發明人或共同發明人對我們的專利權、商業祕密或其他知識產權的利益的指控。例如，我們可能因為參與開發我們的治療計劃和我們可能開發的其他專有技術的顧問或其他人的義務衝突而產生庫存糾紛。訴訟可能是必要的，以對抗這些和其他挑戰庫存或我們的專利權、商業祕密或其他知識產權的索賠。如果我們不能為任何此類索賠辯護，除了支付金錢損害賠償外，我們還可能失去寶貴的知識產權，例如對我們的治療計劃和我們可能開發的其他專有技術非常重要的知識產權的獨家所有權或使用權。即使我們成功地對此類索賠進行了辯護，訴訟也可能導致鉅額成本，並分散我們管理層和其他員工的注意力。上述任何一項都可能對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景產生重大不利影響。

如果我們不能保護我們的商業祕密的機密性，我們的商業和競爭地位就會受到損害。

除了為我們的治療程序和我們可能開發的其他專有技術尋求專利保護外，我們還依靠商業祕密和保密協議來保護我們的非專利專有技術、技術和其他專有信息，並保持我們的競爭地位。關於我們的AOC平臺和開發計劃，我們認為商業祕密和技術訣竅是我們知識產權的重要來源之一，包括我們對使用寡核苷酸和siRNA調節RNA過程、寡核苷酸藥物輸送技術和抗體偶聯的廣泛瞭解。商業祕密和技術訣竅可能很難保護。特別是，隨着時間的推移，與我們的AOC平臺、開發計劃和我們可能開發的其他專有技術相關的商業祕密和技術訣竅可能會通過獨立開發、發表描述方法的期刊文章以及學術和行業中具有科學地位的人員的流動在行業內傳播。

我們尋求保護這些商業祕密和其他專有技術，部分是通過與有權接觸這些祕密的各方簽訂保密協議，例如我們的員工、公司合作者、外部科學合作者、CRO、合同製造商、顧問、顧問和其他第三方。我們還與我們的員工和顧問簽訂保密和發明或專利轉讓協議。我們不能保證我們已經與可能或曾經接觸到我們的商業祕密或專有技術和流程的每一方簽訂了此類協議。儘管做出了這些努力，但任何一方都可能違反協議，泄露我們的專有信息，包括我們的商業祕密，而我們可能無法就此類違規行為獲得足夠的補救措施。強制執行當事人非法披露或挪用商業祕密的主張是困難、昂貴和耗時的，結果是不可預測的。此外，美國國內外的一些法院保護商業祕密的意願或不太願意。如果我們的任何商業祕密是由競爭對手或其他第三方合法獲取或獨立開發的，我們將無權阻止他們使用該技術或信息與我們競爭。如果我們的任何商業祕密被泄露給競爭對手或其他第三方，或由競爭對手或其他第三方獨立開發，我們的競爭地位將受到實質性和不利的損害。

我們可能會受到第三方對我們的商業祕密擁有所有權利益的索賠。例如，我們可能會因為參與開發我們候選產品的員工、顧問或其他人的義務衝突而產生糾紛。訴訟可能是必要的，以對抗這些和其他挑戰我們商業祕密所有權的索賠。如果我們未能為任何此類索賠辯護，除了支付金錢損害賠償外，我們還可能失去寶貴的商業祕密權利，例如對我們的治療計劃和我們可能開發的其他專有技術非常重要的商業祕密的獨家所有權或使用權。這樣的結果可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。即使我們成功地對此類索賠進行了辯護，訴訟也可能導致鉅額成本，並分散我們管理層和其他員工的注意力。

我們可能無法成功獲得我們可能通過收購和許可證內開發的任何候選產品的必要權利。

我們目前擁有覆蓋我們治療項目的唯一知識產權。其他製藥公司和學術機構也可能已經或計劃提交可能與我們的業務相關的專利申請。為了避免侵犯這些第三方專利，我們可能會發現有必要或謹慎地從這些第三方知識產權所有者那裏獲得這些專利的許可。但是，我們可能無法從第三方獲得此類許可或以其他方式獲得或許可我們認為對我們的治療計劃和我們可能開發的其他專有技術是必要的任何成分、使用方法、工藝或其他知識產權。

第三方知識產權的授權或獲取是一個競爭領域，另外幾家老牌公司可能會採取我們認為有吸引力或必要的第三方知識產權授權或獲取策略。這些老牌公司由於其規模、資本資源以及更強的臨牀開發和商業化能力，可能比我們具有競爭優勢。此外，將我們視為競爭對手的公司可能不願意將權利轉讓或許可給我們。我們也可能無法按照可使我們的投資獲得適當回報的條款許可或獲取第三方知識產權，或者根本不能許可或獲取第三方知識產權。如果我們不能成功獲得所需的第三方知識產權或保持我們現有的知識產權，我們可能不得不放棄相關計劃或候選產品的開發，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。

我們可能會受到以下指控的影響：我們的員工、顧問或顧問錯誤地使用或披露其現任或前任僱主的所謂商業祕密，或者聲稱擁有我們認為是我們自己的知識產權。

我們的一些員工、顧問和顧問現在或以前受僱於大學或其他生物技術或製藥公司，包括我們的競爭對手或潛在競爭對手。雖然我們盡力確保我們的員工、顧問和顧問在為我們工作時不使用他人的專有信息或專有技術，但我們或這些個人可能會被指控使用或披露了任何此類個人的現任或前任僱主的知識產權，包括商業祕密或其他專有信息。可能有必要提起訴訟來對這些索賠進行辯護。如果我們不能為任何此類索賠辯護，除了支付金錢賠償外，我們還可能失去寶貴的知識產權或人員。即使我們成功地抗辯了這類索賠，訴訟也可能導致鉅額費用，並分散我們管理層的注意力。

此外，雖然我們的政策是要求可能參與知識產權構思或開發的我們的員工和承包商簽署協議，將此類知識產權轉讓給我們，但我們可能無法與實際上構思或開發我們視為自己的知識產權的每一方簽署此類協議。知識產權的轉讓可能不是自動執行的，或者轉讓協議可能會被違反，我們可能會被迫向第三方提出索賠，或者為他們可能對我們提出的索賠進行抗辯，以確定我們認為是我們知識產權的所有權。這樣的索賠可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。

針對我們或我們的合作者的知識產權侵權、挪用或其他侵權行為的第三方索賠可能會阻止或推遲我們的治療程序和我們可能開發的其他專有技術的開發和商業化。

我們在商業上的成功在一定程度上取決於我們是否有能力避免侵犯、挪用或以其他方式侵犯第三方的專利和其他知識產權。在生物技術和製藥行業，有大量涉及專利和其他知識產權的複雜訴訟，以及挑戰專利的行政訴訟，包括在美國專利商標局或在外國司法管轄區進行的幹擾、派生和複審程序或反對和其他類似程序。如上所述，最近，由於被稱為專利改革的美國法律的變化，包括各方間審查和授權後審查在內的新程序也已實施。如上所述，這一改革增加了未來挑戰我們專利的可能性的不確定性。

在我們正在商業化或計劃將我們的治療方案商業化，以及我們正在開發其他專有技術的領域，存在着大量由第三方擁有的美國和外國頒發的專利和未決的專利申請。隨着生物技術和製藥行業的擴張和更多專利的頒發，我們的治療計劃和商業化活動可能會引起侵犯他人專利權的索賠的風險增加。我們不能向您保證，我們可能開發的治療程序和其他專有技術不會侵犯第三方現有或未來擁有的專利。我們可能不知道已經頒發的專利，第三方，例如我們正在開發治療計劃領域的競爭對手，可能會聲稱受到我們的侵犯。我們也有可能發現我們侵犯了第三方擁有的專利，這些專利是我們知道的，但我們不認為我們侵犯了這些專利，或者我們認為我們對任何專利侵權索賠具有有效的抗辯能力。不同國家頒發的相應專利的覆蓋範圍不同，這並不少見，在一個國家，第三方專利不會構成實質性風險，但在另一個國家，相應的第三方專利可能會對我們規劃的產品構成實質性風險。因此，我們監測相關藥品市場的第三方專利。此外，由於專利申請可能需要很多年的時間才能發佈，因此目前可能會有未決的專利申請，這些申請可能會導致我們可能會侵犯已頒發的專利。

如果任何第三方聲稱我們侵犯了他們的專利，或我們未經授權使用了他們的專有技術，並對我們提起訴訟，即使我們認為此類索賠沒有法律依據，有管轄權的法院也可以裁定此類專利是有效的、可強制執行的，並被我們侵犯。在這種情況下，這些專利的持有者可能能夠阻止我們將侵權產品或技術商業化，除非我們根據適用的專利獲得許可，或者直到這些專利到期或最終被確定為無效或不可執行。這樣的許可可能在商業上合理的情況下無法獲得。

條件或者根本沒有。即使我們能夠獲得許可，許可也可能要求我們支付許可費或版税，或者兩者兼而有之，而且授予我們的權利可能是非排他性的，這可能會導致我們的競爭對手獲得相同的知識產權。如果我們不能以商業上合理的條款獲得必要的第三方專利許可，我們可能無法將侵權產品或技術商業化，或者此類商業化努力可能會顯著延遲，這反過來可能會嚴重損害我們的業務。

對侵權索賠的辯護，無論其是非曲直，都將涉及鉅額訴訟費用，並將大量轉移我們業務中的管理層和其他員工資源，並可能影響我們的聲譽。如果對我們的侵權索賠成功，我們可能被禁止進一步開發侵權產品或技術或將其商業化。此外，我們可能不得不支付大量損害賠償，包括故意侵權的三倍損害賠償和律師費，從第三方獲得一個或多個許可，支付版税和/或重新設計我們的侵權產品或技術，這可能是不可能的，或者需要大量的時間和金錢支出。在這種情況下，我們將無法進一步開發和商業化我們的候選產品或技術，這可能會嚴重損害我們的業務。此外，我們無法預測是否會有任何所需的許可證可供使用，或者是否可以按商業合理的條款獲得。如果我們不能獲得許可，我們可能無法進一步開發我們的候選產品並將我們的產品商業化，如果獲得批准，這可能會嚴重損害我們的業務。即使我們能夠獲得許可，許可也可能要求我們支付許可費或版税，或者兩者兼而有之，而且授予我們的權利可能是非排他性的，這可能會導致我們的競爭對手獲得相同的知識產權。最終，如果由於實際或威脅的專利侵權索賠，我們無法以可接受的條款獲得許可，我們可能會被阻止將產品商業化，或被迫停止某些方面的業務運營。

針對第三方指控侵犯專利和其他知識產權的訴訟是非常昂貴的，特別是對於我們這樣規模的公司來説，這是非常耗時的。我們的一些競爭對手可能比我們更有效地承擔訴訟或行政訴訟的費用，因為我們擁有更多的財政資源。專利訴訟和其他訴訟也可能佔用大量的管理時間。專利訴訟或其他訴訟的發起和繼續帶來的不確定性可能會削弱我們在市場上的競爭能力。上述任何情況的發生都可能對我們的業務、財務狀況或經營結果產生重大不利影響。

我們未來可能會就第三方專利提起無效訴訟。在法律上斷言無效之後的結果是不可預測的。即使解決方案對我們有利，這些法律程序也可能導致我們產生鉅額費用，並可能分散我們的技術和管理人員的正常責任。此外，可能會公開宣佈聽證會、動議或其他臨時程序或事態發展的結果，如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，可能會對我們的普通股價格產生重大不利影響。這樣的訴訟可能會大幅增加我們的運營虧損，並減少可用於開發活動或任何未來銷售、營銷或分銷活動的資源。我們可能沒有足夠的財政或其他資源來充分開展這類程序。其中一些第三者可能比我們更有效地承擔這類訴訟的費用，因為他們有更多的財政資源。如果我們在專利訴訟中沒有勝訴，第三方可能會針對我們的候選產品提出專利侵權索賠。

我們可能會捲入保護或強制執行我們的專利和其他知識產權的訴訟，這可能是昂貴、耗時和不成功的。

第三方，如競爭對手，可能會侵犯我們的專利權。在侵權訴訟中，法院可以裁定我們擁有的專利無效或不可強制執行，或者可以以專利不包括相關技術為由拒絕阻止另一方使用有爭議的發明。此外，我們的專利權可能會捲入發明權、優先權或有效性糾紛。反擊或抗辯這類索賠可能既昂貴又耗時。任何訴訟程序的不利結果都可能使我們的專利權面臨被宣佈無效或被狹義解釋的風險。此外，由於知識產權訴訟需要披露大量資料，在這類訴訟期間，我們的一些機密資料可能會因披露而受到損害。

即使解決方案對我們有利，與知識產權索賠相關的訴訟或其他法律程序也可能導致我們招致鉅額費用，並可能分散我們人員的正常責任。此外，可能會公開宣佈聽證會、動議或其他臨時程序或事態發展的結果，如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，可能會對我們普通股的價格產生重大不利影響。此類訴訟或訴訟可能大幅增加我們的運營損失，並減少可用於開發活動或任何未來銷售、營銷或分銷活動的資源。我們可能沒有足夠的財政或其他資源來進行足夠的訴訟或法律程序。我們的一些競爭對手可能比我們更有效地承擔這類訴訟或法律程序的費用，因為他們擁有更多的財政資源和更成熟和發展的知識產權組合。專利訴訟或其他訴訟的發起和繼續帶來的不確定性可能會對我們在市場上的競爭能力產生重大不利影響。

如果我們的商標和商號沒有得到充分的保護，那麼我們可能無法在我們感興趣的市場上建立知名度，我們的業務可能會受到不利影響。

我們的註冊或未註冊的商標或商號可能會受到挑戰、侵犯、規避或宣佈為通用商標，或被認定為侵犯了其他商標。在商標註冊過程中，我們可能會收到美國專利商標局或其他外國司法管轄區對我們的申請的拒絕。雖然我們有機會迴應這些拒絕，但我們可能無法克服這些拒絕。此外，在美國專利商標局和許多外國司法管轄區的可比機構中，第三方都有機會反對未決的商標申請，並尋求取消註冊商標。可能會對我們的商標提起反對或取消訴訟，這些商標可能無法通過此類訴訟。此外，我們在美國建議與我們的候選產品一起使用的任何名稱都必須得到FDA的批准，無論我們是否已將其註冊或申請將其註冊為商標。歐洲也有類似的要求。FDA通常會對擬議的產品名稱進行審查，包括評估與其他產品名稱混淆的可能性。如果FDA或外國司法管轄區的同等行政機構反對我們建議的任何專有產品名稱，我們可能需要花費大量額外資源，以努力確定符合適用商標法資格、不侵犯第三方現有權利併為FDA接受的合適替代名稱。此外，在許多國家，擁有並保持商標註冊可能不能針對高級商標所有人隨後提出的侵權索賠提供足夠的辯護。

我們可能無法保護我們對這些商標和商品名稱的權利，我們需要這些權利來在我們感興趣的市場的潛在合作伙伴或客户中建立知名度。有時，競爭對手或其他第三方可能採用與我們類似的商號或商標，從而阻礙我們建立品牌標識的能力，並可能導致市場混亂。此外，其他註冊商標或商標的所有者可能會提出潛在的商號或商標侵權索賠，這些商標或商標包含我們的註冊或未註冊商標或商號的變體。從長遠來看，如果我們不能根據我們的商標和商號建立名稱認可，那麼我們可能無法有效地競爭，我們的業務可能會受到不利影響。我們執行或保護與商標、商號、域名或其他知識產權相關的專有權的努力可能無效，並可能導致大量成本和資源轉移，並可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生不利影響。

我們的知識產權對未來的保護程度是不明朗的，因為知識產權有其侷限性，可能不足以保護我們的業務或使我們能夠保持競爭優勢。例如：

我們在一定程度上依賴於從第三方獲得許可的知識產權，我們的許可方可能並不總是按照我們的最佳利益行事。如果我們未能履行我們在知識產權許可下的義務，如果許可被終止或出現與這些許可有關的糾紛，我們可能會失去對我們的業務至關重要的重大權利。

我們在一定程度上依賴於從別人那裏獲得許可的專利、訣竅和專有技術。我們對此類專利、專有技術和專有技術的許可可能不會在我們未來可能希望開發或商業化產品的所有相關使用領域和所有地區提供獨家權利。我們向他人許可專利、專有技術和專有技術的協議很複雜，此類協議中的某些條款可能會受到多種解釋的影響。

例如，我們是獲得艾伯塔大學獨家全球許可的獨家選擇權協議的一方，根據該協議，我們可以選擇許可我們Exon 51的關鍵專利申請，跳過DMD和未來產品候選的AOC。如果我們決定行使這一選擇權，本協議將對我們施加各種勤勉、里程碑付款、特許權使用費、保險和其他義務，我們未來簽訂的任何許可協議可能也會這樣做。如果我們未能履行任何許可協議下的義務，我們的許可人可能有權終止我們的許可，在這種情況下，我們將無法開發或銷售這些協議許可的知識產權所涵蓋的候選技術或產品。此外，我們可能需要從我們現有的許可人和其他人那裏獲得額外的許可，以推進我們的研究或允許我們可能開發的候選產品商業化。我們可能無法以合理的成本或合理的條款獲得任何額外的許可證(如果有的話)。在任何一種情況下，我們都可能需要花費大量的時間和資源來重新設計我們的技術、候選產品或製造它們的方法，或者開發或許可替代技術，所有這些在技術或商業基礎上都可能是不可行的。如果我們無法做到這一點，我們可能無法開發受影響的技術或候選產品或將其商業化。

如果我們或我們的許可方不能充分保護我們許可的知識產權，我們將候選產品商業化的能力可能會受到影響。我們無法完全控制我們的授權內專利和專利申請的維護、起訴和訴訟，並可能對未來可能授權內的知識產權進行有限的控制。例如，我們不能確定我們的許可人的維護和起訴等活動已經或將會遵守適用的法律和法規，或將導致有效和可強制執行的專利和其他知識產權。我們許可人的侵權訴訟或辯護活動可能不像我們自己進行的那樣激烈，或者可能不符合我們的最佳利益。

此外，任何可能出現的合同解釋分歧的解決可能會縮小我們認為是我們對相關專利、專有技術和專有技術的權利的範圍，或者增加我們認為是我們在相關協議下的財務或其他義務。根據許可協議，我們與我們的許可人之間可能發生的關於知識產權的爭議可能包括以下方面的爭議：

如果圍繞我們許可的知識產權的爭議妨礙或削弱我們以可接受的條款維持現有許可安排的能力，我們可能無法成功開發受影響的技術或候選產品並將其商業化。因此，我們知識產權許可的任何終止或爭議都可能導致我們失去開發和商業化我們的AOC平臺或AOC產品的能力，或者我們可能會失去其他重要的權利，這些權利中的任何一項都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。

例如，我們與某些第三方研究合作伙伴達成的協議規定，在我們的關係過程中開發的改進可以由我們或我們的第三方研究合作伙伴單獨擁有，或者由我們和第三方共同擁有。如果我們確定研究合作伙伴或與我們合作的其他第三方獨有的此類改進的權利對於將我們的候選產品商業化或保持我們的競爭優勢是必要的，則我們可能需要從該第三方獲得許可才能使用改進並繼續開發、製造或營銷我們的候選產品。我們可能無法在獨家的基礎上、以商業合理的條款或根本無法獲得此類許可，這可能會阻止我們將候選產品商業化，或者讓我們的競爭對手或其他人有機會獲得對我們的業務非常重要的技術。我們還可能需要我們知識產權的任何共同所有人的合作，以便向第三方強制執行此類知識產權，而此類合作可能不會提供給我們。

我們可能無法成功地通過收購和許可證內獲得或維護我們開發管道的產品組件和流程的必要權利。

我們業務的增長可能在一定程度上取決於我們獲得、授權或使用第三方專有權的能力。例如，我們的候選產品可能需要特定配方才能有效和高效地工作，我們可能開發包含我們的化合物和預先存在的藥物化合物的候選產品，或者FDA或類似的外國監管機構可能要求我們提供與我們候選產品配套的診斷測試，其中任何一項都可能要求我們獲得使用第三方持有的知識產權的權利。此外，對於我們可能與第三方共同擁有的任何專利，我們可能需要許可這些共同所有人對該等專利的利益。我們可能無法從第三方獲得我們認為對我們的業務運營必要或重要的任何成分、使用方法、工藝或其他第三方知識產權，或無法對其授予許可。此外，我們可能無法以合理的成本或合理的條款獲得任何這些許可證(如果有的話)。如果發生這種情況，我們可能需要停止使用這些第三方知識產權所涵蓋的成分或方法，並可能需要尋求開發不侵犯這些知識產權的替代方法，這可能會帶來額外的成本和開發延遲，即使我們能夠開發出這樣的替代方法，這可能是不可行的。即使我們能夠獲得許可，它也可能是非排他性的，這意味着我們的競爭對手也可能獲得獲得許可給我們的相同技術的訪問權。在這種情況下，我們可能需要花費大量時間和資源來開發或許可替代技術。

此外，我們有時與學術機構合作，根據與這些機構的書面協議加快我們的臨牀前研究或開發。在某些情況下，這些機構為我們提供了一個選項，以協商該機構因合作而獲得的任何技術權利的許可。即使我們擁有這樣的選擇權，我們也可能無法在指定的時間範圍內或在我們可以接受的條款下與機構協商許可證。如果我們無法做到這一點，該機構可能會將知識產權提供給其他人，可能會阻止我們實施我們的計劃。

第三方知識產權的許可和收購是一個競爭領域，可能比我們更成熟或擁有更多資源的公司也可能正在實施我們認為必要或有吸引力的第三方知識產權許可或收購戰略，以便將我們的候選產品商業化。更成熟的公司可能比我們更具競爭優勢，因為它們的規模、現金資源以及更強的臨牀開發和商業化能力。此外，將我們視為競爭對手的公司可能不願意將權利轉讓或許可給我們。不能保證我們能夠成功完成這些類型的談判，並最終獲得圍繞我們可能尋求開發或銷售的其他候選產品的知識產權。如果我們不能成功地獲得所需的第三方知識產權，或不能保持我們現有的知識產權，我們可能不得不放棄某些項目的開發，我們的企業財務狀況、運營結果和前景可能會受到影響。

我們、我們的合作者和我們的服務提供商可能受到各種隱私和數據安全法律和合同義務的約束，這可能會增加合規成本，如果我們不遵守這些法律和合同義務，我們可能會面臨鉅額罰款或處罰，否則會損害我們的業務。

我們保存着大量的敏感信息，包括與我們的臨牀前研究相關的機密業務和患者健康信息，並受管理此類信息的隱私和安全的法律和法規的約束。全球數據保護格局正在迅速發展，我們未來可能會受到新的、修訂的或現有的法律和法規的影響或制約，包括隨着我們的業務繼續擴大或如果我們在其他司法管轄區開展業務。這些法律法規可能會受到不同的解釋，這增加了處理個人信息的複雜性。關於實施和合規實踐的指南經常更新或以其他方式修訂。

在美國，有許多聯邦和州隱私和數據安全法律法規管理個人信息的收集、使用、披露和保護，包括聯邦和州健康信息隱私法、安全違規通知法和消費者保護法。這些定律中的每一個都有不同的解釋，並不斷演變。例如，根據HIPAA和“促進經濟和臨牀健康的健康信息技術法案”頒佈的條例對“覆蓋實體”(健康計劃、醫療信息交換中心和某些醫療保健提供者)及其各自的業務夥伴、創建、接收、維護或傳輸受保護的健康信息的個人或實體(與為覆蓋實體或代表覆蓋實體提供服務相關的)提出了隱私和安全要求，並規定了違反報告義務。HIPAA違規通知規則要求向美國衞生與公眾服務部(HHS)受影響的個人報告某些健康信息泄露事件，如果泄露的規模足夠大，還必須向媒體報告。因違反不安全的受保護健康信息、對隱私做法的投訴或HHS的審計而被發現違反HIPAA的實體，如果需要與HHS簽訂解決協議和糾正行動計劃，以了結HIPAA不遵守的指控，可能會受到重大的民事、刑事和行政罰款和/或額外的報告和監督義務。即使HIPAA不適用, 根據聯邦貿易委員會的規定，未能採取適當措施保護消費者的個人信息安全，可能構成違反“聯邦貿易委員會法”第5(A)節或“美國聯邦法典”第15編第45(A)節的不公平行為或做法，或影響商業。聯邦貿易委員會預計，考慮到公司持有的消費者信息的敏感性和數量，業務的規模和複雜性，以及可用於提高安全性和減少漏洞的工具的成本，公司的數據安全措施將是合理和適當的。個人可識別的健康信息被認為是敏感數據，應該得到更強有力的保護。

此外，某些州的法律在某些情況下管理健康信息的隱私和安全，其中一些法律比HIPAA更嚴格，其中許多法律在很大程度上彼此不同，可能不會產生相同的效果，從而使合規工作複雜化。例如，2020年1月1日生效的加州消費者隱私法(California Consumer Privacy Act，簡稱CCPA)賦予加州居民更大的權利，可以訪問和刪除他們的個人信息，選擇退出某些個人信息共享，並獲得有關他們的個人信息如何使用的詳細信息。CCPA規定了對違規行為的民事處罰，以及對數據泄露的私人訴權，預計這將增加數據泄露訴訟。CCPA可能會增加我們的合規成本和潛在責任。一些觀察人士指出，CCPA可能標誌着美國更嚴格隱私立法趨勢的開始，這可能會增加我們的潛在責任，並對我們的業務產生不利影響。

在歐盟，2018年5月，一項新的隱私制度-一般數據保護條例-GDPR在歐洲經濟區EEA生效。GDPR管理歐洲人個人數據的收集、使用、披露、轉移或其他處理。除其他外，GDPR對個人數據的安全和向國家數據處理主管部門通報數據處理義務提出了新的要求，改變了可以處理個人數據的法律基礎，擴大了個人數據的定義，要求改變知情同意做法，以及向臨牀試驗受試者和調查人員發出更詳細的通知。此外，GDPR加強了對將個人數據從位於歐洲經濟區的臨牀試驗地點轉移到美國和其他司法管轄區的審查，歐盟委員會認為這些司法管轄區沒有“足夠的”數據保護法，並對違反和違規行為處以鉅額罰款(最高可達2000萬歐元或我們全球合併年度總收入的4%)。GDPR還授予對數據主體和消費者協會提起私人訴訟的權利，可以向監管當局提出投訴，尋求司法補救，並就違反GDPR造成的損害獲得賠償。此外，英國退出歐盟也可能導致進一步的立法和監管改革。目前尚不清楚英國的數據保護法律或法規在中長期將如何發展，以及將如何監管從歐盟向英國傳輸的數據，特別是在英國於2020年1月31日脱離歐盟之後。然而，英國已經通過2018年數據保護法將GDPR轉變為國內法, 它在英國退出歐盟後仍然有效。遵守這些和任何其他適用的隱私和數據安全法律法規是一個嚴格和耗時的過程，我們可能需要建立額外的機制，以確保遵守新的數據保護規則。如果我們不遵守任何此類法律或法規，我們可能面臨鉅額罰款和處罰，這可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果產生不利影響。

我們使用開源軟件可能會限制我們將候選產品商業化的能力。

我們使用開源軟件可能會限制我們將候選產品商業化的能力。因此，當我們試圖將我們的平臺與商業上可用的產品結合使用時，我們可能會被要求按照不同的許可條款許可該軟件，這在商業上合理的條款下可能是不可能的(如果根本不可能的話)。如果我們無法按照允許將軟件組件用於商業目的的條款許可軟件組件，我們可能需要更換這些軟件組件，這可能會導致延遲、額外的成本和額外的監管審批。

與使用第三方商業軟件相比，使用和分發開源軟件可能會帶來更大的風險，因為開源許可方通常不提供關於侵權索賠或軟件代碼質量的擔保或其他合同保護。一些開放源碼許可包含要求我們根據我們使用的開放源碼軟件的類型，為我們創建的修改或衍生作品提供可用的源代碼。如果我們以某種方式將我們的專有軟件與開放源碼軟件結合起來，在某些開放源碼許可下，我們可能會被要求向公眾發佈我們專有軟件的源代碼。這可能會讓我們的競爭對手以更少的開發工作量和時間創建類似的產品，並最終可能導致我們的產品銷售損失。儘管我們監控我們對開源軟件的使用，但許多開源許可證的條款尚未得到美國法院的解釋，而且這些許可證的解釋方式可能會對我們將候選產品商業化的能力施加意想不到的條件或限制。我們可能被要求向第三方尋求許可，以便繼續提供我們的候選產品，重新設計我們的候選產品，或者在無法及時完成重新設計的情況下停止銷售我們的候選產品，其中任何一項都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。

如果這些事件中的任何一個發生，都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。

在我們首次公開募股之前，我們的普通股沒有公開市場，我們的普通股可能無法維持一個活躍、流動和有序的市場。

在我們首次公開募股之前，我們的普通股沒有公開市場。我們的普通股最近才開始在納斯達克全球市場(Nasdaq Global Market)交易，但我們不能保證我們的普通股將能夠保持活躍的交易市場。即使發展了活躍的交易市場，也可能無法持續。缺乏活躍的市場可能會削弱你在你希望出售股票的時候或以你認為合理的價格出售股票的能力。不活躍的市場也可能削弱我們通過出售股票籌集資金的能力，並可能削弱我們以股票為代價收購其他業務或技術的能力，這反過來可能對我們的業務產生重大不利影響。

我們普通股的交易價格可能非常不穩定，我們普通股的購買者可能會遭受重大損失。

我們的股票價格可能會波動。一般的股票市場，特別是生物製藥公司的股票市場經歷了極端的波動，這種波動往往與特定公司的經營業績無關。由於這種波動，投資者可能無法以或高於他們支付的價格出售普通股。我們普通股的市場價格可能會受到本“風險因素”部分和許多其他因素的影響，包括：

此外，在過去，在生物製藥公司股票的市場價格出現波動後，股東曾對這些公司提起集體訴訟。如果對我們提起這類訴訟，可能會導致我們產生鉅額費用，並分散我們管理層的注意力和資源，這可能會對我們的業務、財務狀況和經營業績產生實質性的不利影響。

如果我們的高管、董事和主要股東選擇共同行動，他們將繼續有能力控制或顯著影響提交給股東批准的所有事項。

截至2020年6月30日，我們的高管、董事和超過5%的股東總共擁有我們已發行普通股的約30.3%。因此，這些人共同行動，有能力對提交給我們的董事會或股東批准的所有事項產生重大影響，包括我們管理層的任命、董事的選舉和罷免以及任何重大交易的批准，以及我們的管理層和商務事務。這種所有權集中可能會延遲、推遲或阻止控制權的變更，阻礙涉及我們的合併、合併、收購或其他業務合併，或者阻止潛在的收購者提出收購要約或以其他方式試圖獲得對我們業務的控制權，即使這樣的交易將使其他股東受益。

我們目前不打算為我們的普通股支付股息，因此，您實現投資回報的能力將取決於我們普通股價格的升值(如果有的話)。

我們從未宣佈或支付過普通股的任何現金股息。我們目前預計，我們將保留未來的收益，用於我們業務的發展、運營和擴張，在可預見的未來，我們預計不會宣佈或支付任何現金紅利。此外，未來任何債務協議的條款可能會阻止我們支付股息。因此，對股東的任何回報都將僅限於其股票的增值。不能保證我們普通股的價值會升值，甚至不能保證股東購買股票的價格會保持不變。

我們的現有股東在公開市場出售相當數量的普通股可能會導致我們的股票價格下跌。

在公開市場上出售我們普通股的大量股票或認為這些出售可能會發生的想法可能會大大降低我們普通股的市場價格，並削弱我們通過出售額外的股本證券籌集足夠資本的能力。

關於我們的首次公開募股，我們的董事、高管和我們幾乎所有未償還證券的持有人與承銷商簽訂了鎖定協議，根據該協議，除有限的例外情況外，未經Cowen and Company，LLC，SVB Leerink LLC，Credit Suisse Securities(USA)LLC和Wells Fargo Securities，LLC的事先書面同意，在自IPO招股説明書之日起180天內，彼等不得提供、出售或以其他方式轉讓或處置我們的任何證券，包括Cowen and Company，LLC，SVB Leerink LLC，Credit Suisse Securities(USA)LLC和Wells Fargo Securities，LLC。承銷商可全權酌情允許我們的高級職員、董事和其他受鎖定協議約束的證券持有人在鎖定協議到期前隨時出售股票。出售這些股票，或者認為這些股票將被出售，可能會導致我們普通股的交易價格下降。鎖定協議到期後，這些普通股將有資格在公開市場出售，其中董事、高管和其他關聯公司持有的股份將受到證券法第144條規定的成交量限制。

持有19,957,505股我們已發行普通股的持有者，或根據截至2020年6月30日的已發行股票計算，約佔我們已發行普通股總數的53%，將有權根據證券法登記他們的股票，但須受歸屬和上述180天鎖定協議的限制。根據“證券法”註冊這些股票將導致這些股票在“證券法”下不受限制地自由交易，但“證券法”第144條規定的附屬公司持有的股票除外。這些股東的任何證券出售都可能對我們普通股的交易價格產生實質性的不利影響。

我們是一家新興成長型公司和一家較小的報告公司，適用於新興成長型公司和較小報告公司的披露要求降低，可能會降低我們的普通股對投資者的吸引力。

根據就業法案的定義，我們是一家新興成長型公司，在IPO完成後的本財年最後一天之前，我們可能一直是一家新興成長型公司。然而，如果某些事件在這五年期末之前發生，包括如果我們成為一家“大型加速申報公司”，我們的年總收入超過10.7億美元，或者我們在任何三年期內發行了超過10億美元的不可轉換債券，我們將在這五年期末之前不再是一家新興的成長型公司。只要我們仍然是一家新興成長型公司，我們就被允許並打算依賴於適用於其他非新興成長型公司的上市公司的某些披露要求的豁免。

我們無法預測，如果我們依賴這些豁免，投資者是否會發現我們的普通股吸引力下降。如果一些投資者因此發現我們的普通股吸引力下降，我們的普通股交易市場可能會變得不那麼活躍，我們的股價可能會降低或更加波動。此外，就業法案規定，新興成長型公司可以利用延長的過渡期來遵守新的或修訂的會計準則。這使得新興的成長型公司可以推遲採用這些會計準則，直到它們本來適用於私營公司。我們已選擇利用這項豁免，因此，我們不會與其他非新興成長型公司的公眾公司一樣，須遵守相同的新會計準則或經修訂的會計準則。

根據“交易法”的定義，我們也是一家規模較小的報告公司。即使我們不再是一家新興的成長型公司，我們也可能繼續是一家規模較小的報告公司。我們可能會利用規模較小的報告公司可獲得的某些按比例披露的信息，只要我們的非附屬公司持有的有投票權和非投票權普通股在我們第二財季的最後一個營業日低於2.5億美元，或者我們在最近結束的財年的年收入低於1.00億美元，我們就可以利用這些按比例披露的信息，只要我們的非附屬公司持有的有投票權和無投票權的普通股在我們第二財季的最後一個營業日低於2.5億美元，或者我們在最近結束的財年的年收入低於1.00億美元。

作為一家上市公司，我們的運營成本很高，我們的管理層需要投入大量時間來實施新的合規舉措。

作為一家上市公司，我們承擔了大量的法律、會計和其他費用，這是我們作為私人公司沒有發生的。我們必須遵守“交易法”的報告要求，其中要求我們向證券交易委員會提交有關我們業務和財務狀況的年度、季度和當前報告。此外，薩班斯-奧克斯利法案以及美國證券交易委員會和納斯達克後來為實施薩班斯-奧克斯利法案的規定而採納的規則，對上市公司提出了重大要求，包括要求建立和維持有效的披露和財務控制，以及改變公司治理做法。此外，根據2010年的多德-弗蘭克華爾街改革和消費者保護法案，SEC在這些領域通過了額外的規則和規定，例如強制性的“薪酬話語權”投票要求，當我們不再是一家新興成長型公司時，這些要求將適用於我們。股東激進主義、當前的政治環境以及目前高度的政府幹預和監管改革可能會導致大量新的法規和披露義務，這可能會導致額外的合規成本，並影響我們以目前無法預期的方式運營業務的方式。

我們預計，適用於上市公司的規則和條例將大幅增加我們的法律和財務合規成本，並使一些活動變得更加耗時和昂貴。如果這些要求將我們管理層和員工的注意力從其他業務上轉移開，它們可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果產生實質性的不利影響。增加的成本將減少我們的淨收入或增加我們的淨虧損，並可能要求我們降低其他業務領域的成本。例如，我們預計這些規則和規定將使我們更難和更昂貴地獲得董事和高級管理人員責任保險，我們可能需要承擔大量費用才能保持相同或類似的承保範圍。我們無法預測或估計響應這些要求可能產生的額外成本的金額或時間。這些要求的影響也可能使我們更難吸引和留住合格的人員加入我們的董事會、我們的董事會委員會或擔任高管。

如果證券或行業分析師不發表關於我們業務的研究報告或不利的研究報告，我們的股價和交易量可能會下降。

我們普通股的交易市場在一定程度上取決於證券或行業分析師發佈的關於我們、我們的業務、我們的市場或我們的競爭對手的研究和報告。如果沒有證券或行業分析師開始或繼續報道我們的公司，我們股票的交易價格將受到負面影響。如果我們獲得證券或行業分析師的報道，如果報道我們的一名或多名分析師下調了我們的股票評級，我們的股價可能會下跌。如果這些分析師中有一位或多位不再跟蹤我們，或未能定期發佈有關我們的報告，人們對我們股票的興趣可能會減少，這可能會導致我們的股價或交易量下降。

如果我們不能對財務報告保持適當和有效的內部控制，我們編制準確和及時財務報告的能力可能會受到損害，投資者可能會對我們的財務報告失去信心，我們普通股的交易價格可能會下降。

根據薩班斯-奧克斯利法案(Sarbanes-Oxley)第404條，我們的管理層將被要求從截至2021年12月31日的財年年度報告開始，報告我們對財務報告的內部控制的有效性。當我們失去“新興成長型公司”的地位，達到加速申報的門檻時，我們的獨立註冊會計師事務所將被要求證明我們對財務報告的內部控制的有效性。管理我們管理層評估財務報告內部控制所必須達到的標準的規則非常複雜，需要大量的文檔、測試和可能的補救措施。為了符合“交易法”中作為報告公司的要求，我們正在升級我們的信息技術系統；實施額外的財務和管理控制、報告系統和程序；以及招聘更多的會計和財務人員。如果我們或我們的審計師不能斷定我們對財務報告的內部控制是有效的，投資者可能會對我們的財務報告失去信心，我們普通股的交易價格可能會下降。

我們不能向您保證，未來我們的財務報告內部控制不會出現重大缺陷或重大缺陷。任何未能對財務報告進行內部控制的行為都可能嚴重抑制我們準確報告財務狀況、運營結果或現金流的能力。如果我們不能得出我們對財務報告的內部控制有效的結論，或者如果我們的獨立註冊會計師事務所確定我們的財務報告內部控制存在重大弱點或重大缺陷，一旦該事務所開始其第404條審查，投資者可能會對我們的財務報告的準確性和完整性失去信心，我們的普通股市場價格可能會下跌，我們可能會受到納斯達克、SEC或其他監管機構的制裁或調查。如果不能糾正我們在財務報告內部控制方面的任何重大弱點，或未能實施或維持上市公司所需的其他有效控制系統，也可能會限制我們未來進入資本市場的機會。

我們章程文件和特拉華州法律中的條款可能會阻止股東可能認為有利的收購，並可能導致管理層的鞏固。

我們修訂和重述的公司註冊證書以及修訂和重述的章程中包含的條款可能會大幅降低我們的股票價值，使其成為潛在的收購對象，或者延遲或阻止未經董事會同意的控制權變更或管理層變更。我們租船文件中的規定包括以下內容：

我們還必須遵守特拉華州公司法第203條中包含的反收購條款。根據第203條，一般情況下，公司不得與持有其股本15%或以上的任何股東進行業務合併，除非持有該股票的股東已持有該股票三年，或除其他例外情況外，董事會已批准該交易。

我們修訂和重述的公司註冊證書以及修訂和重述的章程規定，特拉華州衡平法院將是我們與我們股東之間幾乎所有糾紛的獨家法庭，這可能會限制我們的股東在與我們或我們的董事、高級管理人員或員工的糾紛中獲得有利的司法論壇的能力。

我們修訂和重述的公司註冊證書以及修訂和重述的章程規定，特拉華州衡平法院是代表我們提起的任何派生訴訟或訴訟、任何聲稱違反受託責任的訴訟、根據“特拉華州公司法”、我們的修訂和重述的公司註冊證書或我們的修訂和重述的章程對我們提出索賠的任何訴訟、或任何對我們提出受內部事務原則管轄的索賠的訴訟的獨家論壇；但本條款不適用於訴訟。此外，我們修訂和重述的公司註冊證書還規定，除非我們書面同意選擇替代法院，否則美國聯邦地區法院將是解決根據證券法提出的任何訴因的獨家法院。這些法院條款的選擇可能會限制股東在司法法院提出其認為有利於與我們或我們的董事、高級管理人員或其他員工發生糾紛的索賠的能力，這可能會阻止針對我們和我們的董事、高級管理人員和其他員工的此類訴訟。然而，通過同意這一條款，股東將不會被視為放棄了我們對聯邦證券法及其下的規則和條例的遵守。此外，在其他公司的公司註冊證書中選擇類似的地點條款的可執行性在法律程序中也受到了挑戰。, 法院可能會發現這些類型的條款不適用或不能強制執行。如果法院發現我們修訂和重述的公司註冊證書中選擇的法院條款在訴訟中不適用或不可執行，我們可能會在其他司法管轄區產生與解決此類訴訟相關的額外費用，這可能會對我們的業務和財務狀況產生不利影響。

在過去，證券集體訴訟經常是在公司的證券市場價格下跌後對其提起的。這一風險與我們特別相關，因為生物技術和生物製藥公司近年來經歷了大幅的股價波動。如果我們面臨這樣的訴訟，可能會導致鉅額成本，並轉移我們管理層的注意力和資源，這可能會損害我們的業務。

在截至2020年6月30日的季度裏，我們的某些員工和顧問獲得了以每股8.82美元的行權價購買總計345,706股普通股的選擇權。股票期權是根據與我們的員工和董事的書面補償計劃或安排發行的，依據的是證券法第701條規定的不受證券法註冊要求的豁免，或證券法下第4(A)(2)節規定的豁免，以及根據證券法頒佈的第506條規定的不涉及任何公開發行的交易。

2010年6月11日，美國證券交易委員會宣佈，我們在與首次公開募股相關的S-1表格(第333-238612號文件)上提交的註冊聲明(文件編號333-238612)生效。我們的IPO於2020年6月16日結束，我們以每股18.00美元的價格向公眾發行和出售了16，56萬股普通股，其中包括全面行使承銷商購買額外股份的選擇權。在扣除承銷折扣、佣金和估計發行成本2400萬美元之前，我們從IPO中獲得了2.981億美元的毛收入。此次發行的主承銷商是Cowen and Company，LLC，SVB Leerink LLC，Credit Suisse Securities(USA)LLC和Wells Fargo Securities，LLC。本公司並無直接或間接向本公司董事或高級職員、擁有本公司任何類別股權證券10%或以上之人士或本公司任何聯屬公司支付或支付發售費用。

截至2020年6月30日，我們尚未使用首次公開募股(IPO)所得的任何資金。與招股章程所述的用途相比，該等收益的計劃用途並無重大改變。

於2020年6月30日，我們根據我們的LSA預付了330萬美元，這筆金額用於預付(I)LSA下剩餘的未償還本金餘額280萬美元，加上所有應計和未支付的利息，(Ii)最後付款約50萬美元和(Iii)預付款費用28,000美元。關於我們的預付款，LSA已經終止，根據LSA，我們的任何資產都沒有進一步的留置權。有關LSA的重要條款和條件的更多信息，請參閲隨附的未經審計的簡明財務報表中的附註5(債務)。

陳列品數	展品説明	通過引用併入本文			在此存檔
		形式	日期	數
3.1	經修訂及重訂的公司註冊證書	S-1	5/22/2020	3.3
3.2	修訂及重新制定附例	S-1	5/22/2020	3.4
4.1	普通股股票格式	S-1	5/22/2020	4.1
4.2	修訂和重新簽署的註冊權協議，日期為2019年11月8日，由Avidity Biosciences，Inc.以及它的某些股東	S-1	5/22/2020	4.2
4.3	參與權信函協議，日期為2019年11月8日，由Avidity Biosciences，Inc.及RTW主基金有限公司、RTW創新主基金有限公司及RTW創業基金有限公司	S-1	5/22/2020	4.3
4.4	向硅谷銀行發出認股權證，日期為2015年8月7日	S-1	5/22/2020	4.4
4.5	向硅谷銀行發出認股權證，日期為2017年6月9日	S-1	5/22/2020	4.5
10.1#	Avidity Biosciences，Inc.2020年度激勵獎勵計劃，包括股票期權授予通知格式和其下的股票期權協議	S-1/A	6/8/2020	10.2
10.2#	Avidity Biosciences，Inc.2020年員工購股計劃	S-1/A	6/8/2020	10.3
10.3#	非員工董事薪酬計劃	S-1/A	6/8/2020	10.4
10.4#	聘書協議，日期為2020年5月15日，由Sarah Boyce和Avidity Biosciences，Inc.	S-1	5/22/2020	10.5
10.5#	就業信函協議，日期為2020年5月15日，由Joseph Baroldi和Avidity Biosciences，Inc.	S-1	5/22/2020	10.6
10.6#	聘書協議，日期為2020年5月15日，由Arthur A.Levin和Avidity Biosciences，Inc.	S-1	5/22/2020	10.7
10.7#	聘書協議，日期為2020年5月14日，由Michael F.MacLean和Avidity Biosciences，Inc.	S-1	5/22/2020	10.8
10.8#	董事及高級人員的彌償協議格式	S-1	5/22/2020	10.11
10.9	租賃協議，日期為2020年6月1日，由ARE-SD地區編號44，LLC和Avidity Biosciences，Inc.	S-1/A	6/8/2020	10.15
10.10	租賃協議，日期為2014年3月31日，由ARE-10933 North Torrey Pines，LLC和Avidity Biosciences，Inc.修訂。	S-1/A	6/8/2020	10.14
31.1	根據2002年薩班斯-奧克斯利法案第302節通過的規則第13a-14(A)條或規則第15d-14(A)條的要求，對Avidity Biosciences，Inc.的首席執行官進行認證。				X

31.2	根據2002年薩班斯-奧克斯利法案第302節通過的規則第13a-14(A)條或規則第15d-14(A)條的要求，對Avidity Biosciences，Inc.的首席財務官進行認證。				X

32.1*	根據2002年“薩班斯-奧克斯利法案”第906條頒發首席執行官證書。				X

32.2*	根據2002年“薩班斯-奧克斯利法案”第906條認證首席財務官。				X

*101.INS	XBRL報告實例文檔				X
**101.SCH	XBRL分類擴展架構文檔				X
**101.CAL	XBRL分類計算鏈接庫文檔				X
**101.LAB	XBRL分類標籤Linkbase文檔				X
**101.PRE	XBRL演示文稿鏈接庫文檔				X
**101.DEF	XBRL分類擴展定義Linkbase文檔				X

根據1934年證券交易法的要求，註冊人已正式促使本報告由正式授權的下列簽名者代表其簽署。

特拉華州		46-1336960
(州或其他司法管轄區) 公司或組織)		(美國國税局僱主識別號碼)

託裏派恩斯路北10975號，150號套房加利福尼亞州拉荷亞		92037
(主要行政機關地址)		(郵政編碼)

大型加速濾波器	☐	加速文件管理器	☐
非加速文件管理器		小型報表公司
		新興成長型公司

第一部分-財務信息

第(1)項。	簡明財務報表(未經審計)	3
	簡明資產負債表(未經審計)	3
	業務簡明報表(未經審計)	4
	可轉換優先股/單位和股東/成員權益(虧損)簡明報表(未經審計)	5
	現金流量表簡明表(未經審計)	7
	簡明財務報表附註(未經審計)	8
第二項。	管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析	19
項目3.	關於市場風險的定量和定性披露	26
項目4.	管制和程序	26

第II部分-其他資料

第1項	法律程序	28
第1A項	危險因素	28
第二項。	未登記的股權證券銷售和收益的使用	73
項目3.	高級證券違約	73
項目4.	礦場安全資料披露	73
第五項。	其他資料	73
第6項	陳列品	74

簽名		75

	6月30日，
	2020		2019
可轉換優先股		—		5,906
購買可轉換優先股的權證		—		8
購買普通股的權證		—		9
已發行和已發行的普通股期權		2,862		258
可回購或沒收的普通股		120		204
待發行的ESPP股票		3		—
總計		2,985		6,385

	6月30日， 2020			12月31日， 2019
實驗室設備	$	2,052		$	1,755
計算機和軟件		65			65
辦公設備		37			37
租賃權的改進		417			417
財產和設備，毛額		2,571			2,274
減去累計折舊		(1,800	)		(1,643	)
財產和設備合計(淨額)	$	771		$	631

2019年12月31日的餘額	$	45
公允價值變動		75
優先股權證責任的重新分類對股東權益的影響		(120	)
2020年6月30日的餘額	$	—

2019年12月31日的餘額	$	18,940
已確認收入		(1,320	)
2020年6月30日的餘額	$	17,620

ROU資產(包括在其他資產中)	$	483

租賃負債，流動部分(包括在賬户中應付及應計負債)	$	—
租賃負債，扣除當期部分後的淨額		679
租賃總負債	$	679

留在2020年	$	—
2021		12
2022		149
2023		154
2024		158
2025		163
2026		83
租賃付款總額		719
扣除的計入利息		(40	)
經營租賃負債總額		679
減去租賃負債，本期部分		—
租賃負債，扣除當期部分後的淨額	$	679

系列	股份授權		股份已發佈和出類拔萃		人均分享原始發行價格和轉換價格		清算偏好		攜載價值
系列A		4,367		4,350	$	2.2615	$	9,838	$	9,773
B系列		8,108		8,108		2.8269		22,922		22,814
C系列		25,580		24,809		4.2812		106,210		102,133
總計		38,055		37,267			$	138,970	$	134,720

	數			加權的- 平均值鍛鍊價格
截至2019年12月31日未償還		1,667		$	1.08
授與		1,352			11.02
已行使		(106	)		0.44
沒收		(51	)		1.24
截至2020年6月30日未償還		2,862		$	2.73

	截至6月30日的三個月，						增加
	2020			2019			(減少)
營業收入	$	1,541		$	224		$	1,317
研究開發費用		8,984			2,533			6,451
一般和行政費用		2,925			1,596			1,329
其他收入(費用)		(188	)		(1,211	)		1,023

	Avidity Biosciences，Inc.

日期：2020年8月11日	依據：	/s/s薩拉·博伊斯(Sarah Boyce)
		莎拉·博伊斯
		總裁、首席執行官兼董事 (首席行政主任)

日期：2020年8月11日	依據：	/s/s邁克爾·F·麥克萊恩(Michael F.MacLean)
		邁克爾·F·麥克萊恩
		首席財務官 (首席財務會計官)

	截至6月30日的6個月，
	2020	2019
無風險利率	0.4%	2.3% - 2.7%
預期波動率	91% - 92%	84% - 85%
預期期限(以年為單位)	5.4 - 6.1	2.0 - 5.5
預期股息收益率	—%	—%