摺疊-20200630
0001178879假象--12-312020Q240016.5六年了386.1156.340016.5六年了386.1156.3757800011788792020-01-012020-06-30xbrli：共享00011788792020-07-27iso4217：美元00011788792020-06-3000011788792019-12-31iso4217：美元xbrli：共享00011788792020-04-012020-06-3000011788792019-04-012019-06-3000011788792019-01-012019-06-300001178879美國-GAAP：CommonStockMember2020-03-310001178879US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2020-03-310001178879美國-GAAP：保修會員2020-03-310001178879美國-GAAP：綜合收入成員2020-03-310001178879美國-GAAP：RetainedEarningsMember2020-03-3100011788792020-03-310001178879美國-GAAP：CommonStockMember2020-04-012020-06-300001178879US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2020-04-012020-06-300001178879美國-GAAP：綜合收入成員2020-04-012020-06-300001178879美國-GAAP：RetainedEarningsMember2020-04-012020-06-300001178879美國-GAAP：CommonStockMember2020-06-300001178879US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2020-06-300001178879美國-GAAP：保修會員2020-06-300001178879美國-GAAP：綜合收入成員2020-06-300001178879美國-GAAP：RetainedEarningsMember2020-06-300001178879美國-GAAP：CommonStockMember2019-12-310001178879US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2019-12-310001178879美國-GAAP：保修會員2019-12-310001178879美國-GAAP：綜合收入成員2019-12-310001178879美國-GAAP：RetainedEarningsMember2019-12-310001178879美國-GAAP：CommonStockMember2020-01-012020-06-300001178879US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2020-01-012020-06-300001178879美國-GAAP：綜合收入成員2020-01-012020-06-300001178879美國-GAAP：RetainedEarningsMember2020-01-012020-06-300001178879美國-GAAP：CommonStockMember2019-03-310001178879US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2019-03-310001178879美國-GAAP：保修會員2019-03-310001178879美國-GAAP：綜合收入成員2019-03-310001178879美國-GAAP：RetainedEarningsMember2019-03-3100011788792019-03-310001178879美國-GAAP：CommonStockMember2019-04-012019-06-300001178879US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2019-04-012019-06-300001178879美國-GAAP：綜合收入成員2019-04-012019-06-300001178879美國-GAAP：RetainedEarningsMember2019-04-012019-06-300001178879美國-GAAP：CommonStockMember2019-06-300001178879US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2019-06-300001178879美國-GAAP：保修會員2019-06-300001178879美國-GAAP：綜合收入成員2019-06-300001178879美國-GAAP：RetainedEarningsMember2019-06-3000011788792019-06-300001178879美國-GAAP：CommonStockMember2018-12-310001178879US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2018-12-310001178879美國-GAAP：保修會員2018-12-310001178879美國-GAAP：綜合收入成員2018-12-310001178879美國-GAAP：RetainedEarningsMember2018-12-3100011788792018-12-310001178879美國-GAAP：CommonStockMember2019-01-012019-06-300001178879US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2019-01-012019-06-300001178879美國-GAAP：保修會員2019-01-012019-06-300001178879美國-GAAP：綜合收入成員2019-01-012019-06-300001178879美國-GAAP：RetainedEarningsMember2019-01-012019-06-300001178879美國-GAAP：老年人貸款成員US-GAAP：SubequentEventMember美國-GAAP：SecuredDebtMember摺疊：A2020SeniorTerm 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美國
證券交易委員會
華盛頓特區20549
 
表格：10-Q
(馬克一)
 
☒       根據1934年“證券交易法”第13或15(D)節規定的季度報告
關於截至的季度期間2020年6月30日
或
☐       根據1934年“證券交易法”第13或15(D)節提交的過渡報告
對於從中國到日本的過渡期，中國從美國到日本的過渡時期是這樣的。
佣金檔案編號001-33497
Amicus治療公司。
(註冊人的確切姓名，詳見其約章)
特拉華州 71-0869350
(述明或其他司法管轄權 (I.R.S.僱主
公司或組織) 標識號)
雪松溪道1號，
克蘭伯裏
NJ
08512
(主要行政辦事處地址)(郵政編碼)
(609)
662-2000
(註冊人電話號碼，包括區號)
根據該法第12(B)條登記的證券：
每一類的名稱交易代碼每間交易所的註冊名稱
普通股褶皺納斯達克全球市場
用複選標記表示註冊人(1)是否在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類報告的較短時間內)提交了1934年證券交易法第(13)或15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內是否一直遵守此類提交要求。是☒ 不是的☐
用複選標記表示註冊人是否在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T規則第405條(本章232.405節)要求提交的每個交互數據文件。是☒不是的☐
用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司還是新興的成長型公司。請參閲“交易法”規則第312b-2條中“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小報告公司”和“新興成長型公司”的定義。
大型加速濾波器☒加速文件管理器☐
非加速文件管理器☐小型報表公司☐
新興成長型公司☐
如果是新興成長型公司，請用複選標記表示註冊人是否已選擇不使用延長的過渡期來遵守根據交易所法案第2913(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則。☐
用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如交易法規則第312b-2條所定義)。是☐沒有☒
截至2020年7月27日，註冊人普通股的流通股數量，每股面值0.01美元，為258,787,743分享。



Amicus治療公司。
 
截至2020年6月30日的季度報表10-Q
 
 頁
第一部分：提供更多的財務信息。
 
3
第1項
合併財務報表和附註(未經審計)
3
截至2020年6月30日和2019年12月31日的合併資產負債表
3
截至2020年6月30日和2019年6月30日的三個月和六個月的綜合運營報表
4
截至2020年6月30日和2019年6月30日的三個月和六個月的綜合全面損失表
5
截至2020年6月30日和2019年6月30日的三個月和六個月股東權益變動表
6
截至2020年和2019年6月30日止六個月的合併現金流量表
8
合併財務報表附註
9
第二項。
管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析
21
項目3.
關於市場風險的定量和定性披露
31
項目4.
管制和程序
31
第二部分：報告和其他信息
31
  
 第1項
法律程序
32
    
 第1A項
危險因素
32
    
 第二項。
未登記的股權證券銷售和收益的使用
32
    
 項目3.
高級證券違約
33
    
 項目4.
礦場安全資料披露
33
    
 第五項。
其他資料
34
    
 第6項
陳列品
34
  
簽名
35
  
 
我們已經提交了在美國和國外註冊某些商標的申請，包括Amicus治療和設計，Amicus Assist和設計，圖表和設計，處於罕見和孤兒疾病治療的前沿，超越疾病的治療，我們的好東西，以及Galafold®和設計。

i

關於前瞻性陳述的特別説明
這份Form 10-Q季度報告包含涉及風險、不確定性和假設的前瞻性陳述。前瞻性陳述是除歷史事實陳述之外的所有陳述，討論我們當前對與我們的戰略、未來運營、未來財務狀況、未來收入、預計成本、前景、計劃和管理目標有關的預期和預測。這些陳述可以在“目標”、“預期”、“相信”、“能”、“可能”、“估計”、“期望”、“預測”、“打算”、“可能”、“展望”、“計劃”、“潛在”、“預測”、“項目”、“尋求”、“應該”、“將”、“可能”、“預測”、“項目”、“尋求”、“應該”、“打算”、“可能”、“可能”、“預測”、“項目”、“尋求”、“應該”、“打算”、“可能”“其否定或複數，以及含義相似的其他詞語和術語，儘管並不是所有前瞻性陳述都包含這些標識性詞語。
這些前瞻性陳述是基於我們目前對未來事件的預期和預測。雖然我們相信我們與前瞻性陳述相關的假設是合理的，但我們不能向您保證這些假設和預期將被證明是正確的。您應該明白，以下重要因素可能會影響我們未來的業績，並可能導致這些結果或其他結果與我們的前瞻性陳述中明示或暗示的結果大不相同：
•我們候選藥物和基因治療候選藥物的臨牀前和臨牀試驗的進展和結果，包括但不限於AT-GAA、CLN6和CLN3；
•為我們的臨牀和臨牀前研究製造藥品供應的成本，包括製造龐培酶替代療法(“ERT”或“ATB200”或“α-葡糖苷酶”)和基因療法的成本；

•我們候選產品的臨牀前開發、實驗室測試和臨牀試驗的範圍、進展、結果和成本，包括那些測試使用藥物伴侶與ERT聯合治療龐培病(“AT-GAA”)和基因療法治療罕見遺傳代謝性疾病的情況；
•正在進行的週期蛋白依賴性激酶樣5(“CDKL5”)缺乏症、Pompe基因療法、Fabry基因療法、粘多糖病IIIB型(“MPS IIIB”)和下一代粘多糖病IIIA型(“MPS IIIA”)的臨牀前研究和後續臨牀試驗的未來結果，包括我們獲得監管批准和將這些基因療法商業化並獲得市場接受的能力；

•對我們的候選產品進行監管審查的成本、時間和結果；
•與審查我們的候選產品相關的法規標準的任何變化；
•我們追求的其他候選產品的數量和開發要求；
•商業化活動的成本，包括產品營銷、銷售和分銷；
•競爭技術的出現和其他不利的市場發展；
•我們成功實現Galafold商業化的能力®(也稱為“鹽酸米卡司他”)；
•我們有能力製造或供應足夠的臨牀或商業產品，包括Galafold®、AT-GAA和我們的基因治療候選者；
•我們獲得Galafold報銷的能力®;
•我們有能力滿足Galafold持續獲得監管批准的上市後承諾或要求®;
•我們獲得市場對Galafold認可的能力®;
•專利申請的準備、提交和起訴，以及與知識產權相關的權利要求的維護、執行和辯護的費用；
•我們收購或投資於業務、產品和技術的程度；
•我們成功地將收購的產品和技術整合到我們的業務中的能力，包括交易的預期收益可能無法完全實現，或者可能需要比預期更長的時間才能實現；
•我們有能力建立合作關係、合作伙伴關係或其他類似安排，並從任何此類合作者那裏獲得里程碑、特許權使用費或其他付款；
•我們有能力適應英國退出歐盟後歐洲和英國市場的變化；
1

•我們的業務可能受到新型冠狀病毒(“新冠肺炎”)爆發影響的程度，包括由於我們、政府、我們的客户或供應商或其他第三方採取行動控制新冠肺炎的傳播，或其他衞生流行病或流行病的影響；
•外幣匯率的波動；以及
•會計準則的變化。
鑑於這些風險和不確定性，我們可能無法實際實現我們的前瞻性陳述中披露的計劃、意圖或預期，您不應過度依賴我們的前瞻性陳述。實際結果或事件可能與我們在前瞻性陳述中披露的計劃、意圖和預期大不相同。我們已在截至2019年12月31日的財政年度Form 10-K年度報告第I部分第1A項風險因素和第II部分Form 10-Q年度報告第1A項風險因素中包含的警示性聲明中包含了重要因素，我們認為這些因素可能導致實際結果或事件與我們所作的前瞻性聲明大不相同。本文中描述的這些因素和其他風險因素不一定都是可能導致實際結果或發展與我們的任何前瞻性聲明中表達的結果或發展存在實質性差異的所有重要因素。其他未知或不可預測的因素也可能損害我們的結果。我們的前瞻性陳述並不反映我們未來可能進行的任何收購、合併、處置、合資、合作或投資的潛在影響。因此，不能保證我們預期的實際結果或發展將會實現，或者即使實質上實現了，也不能保證它們將對我們產生預期的後果或影響。鑑於這些不確定性，告誡投資者不要過度依賴此類前瞻性陳述。

您應將此Form 10-Q季度報告與我們截至2019年12月31日的財年Form 10-K年度報告一併閲讀，並瞭解我們未來的實際結果可能與我們預期的大不相同。這些前瞻性陳述僅代表截至本報告日期的情況。我們不承擔公開更新或修改任何前瞻性陳述的義務，尤其是拒絕任何義務，即使經驗或未來的發展表明，除非法律要求，否則此類陳述中明示或暗示的預期結果將不會實現。“
2

第一部分：財務信息
項目1.合併財務報表和附註(未經審計)
Amicus治療公司。
合併資產負債表
(未經審計)
(以千為單位，不包括每股和每股金額)
六月三十日，
2020		2019年12月31日
資產
流動資產：
現金和現金等價物$164,573  $142,837  
有價證券投資145,017  309,903  
應收帳款43,040  33,284  
盤存12,979  14,041  
預付費用和其他流動資產18,275  20,008  
流動資產總額383,884  520,073  
經營租賃使用權資產減去累計攤銷#美元6,219及$5,342分別於2020年6月30日和2019年12月31日
23,949  33,315  
財產和設備減去累計折舊#美元21,194及$17,604分別於2020年6月30日和2019年12月31日
46,945  47,705  
正在進行的研究和開發23,000  23,000  
商譽197,797  197,797  
其他非流動資產25,876  28,317  
總資產$701,451  $850,207  
負債與股東權益
流動負債：
應付帳款$14,306  $21,722  
應計費用和其他流動負債85,478  99,901  
經營租賃負債8,516  7,189  
流動負債總額108,300  128,812  
延期報銷8,906  8,906  
可轉換票據2,203  2,131  
優先擔保定期貸款147,834  147,374  
應付或有代價20,027  22,681  
遞延所得税5,051  5,051  
經營租賃負債43,666  53,531  
其他非流動負債4,511  5,296  
總負債340,498  373,782  
承諾和或有事項
股東權益：
普通股，$0.01面值，500,000,000授權股份，258,223,842和255,417,869分別於2020年6月30日和2019年12月31日發行和發行的股票
2,614  2,598  
額外實收資本2,250,849  2,227,225  
累計其他綜合虧損：
外幣折算調整4,865  2,785  
可供出售證券的未實現收益288  40  
權證12,387  12,387  
累積赤字(1,910,050) (1,768,610) 
股東權益總額360,953  476,425  
總負債和股東權益$701,451  $850,207  
見合併財務報表附註
3

Amicus治療公司。
合併運營報表
(未經審計)
(以千為單位，不包括每股和每股金額)
截至6月30日的三個月，截至6月30日的六個月，
2020201920202019
產品淨銷售額$62,353  $44,130  $122,878  $78,176  
銷貨成本6,676  5,367  13,228  9,422  
毛利55,677  38,763  109,650  68,754  
業務費用：
研究與發展69,611  70,981  158,731  135,574  
銷售、一般和管理34,657  42,578  74,872  86,881  
應付或有對價的公允價值變動715  480  1,646  1,863  
折舊攤銷2,039  1,154  3,803  2,145  
業務費用共計107,022  115,193  239,052  226,463  
運營損失(51,345) (76,430) (129,402) (157,709) 
其他收入(費用)：
利息收入865  2,599  2,380  5,238  
利息支出(3,635) (4,625) (7,364) (11,079) 
可轉換票據的兑換損失—  (4,501) —  (40,624) 
其他收入(費用)5,326  (877) (2,990) 209  
所得税前虧損(48,789) (83,834) (137,376) (203,965) 
所得税費用(3,703) (717) (4,064) (885) 
普通股股東應佔淨虧損$(52,492) $(84,551) $(141,440) $(204,850) 
每股普通股股東應佔淨虧損-基本和攤薄$(0.20) $(0.36) $(0.55) $(0.91) 
加權平均已發行普通股-基本和稀釋257,973,329238,089,824257,548,623225,848,013
見合併財務報表附註

4

Amicus治療公司。
合併全面損失表
(未經審計)
(千)
 截至6月30日的三個月，截至2020年6月30日的6個月
 2020201920202019
淨損失$(52,492) $(84,551) $(141,440) $(204,850) 
其他綜合損益：
外幣換算調整(虧損)收益，扣除税收影響淨額$(2,090), $30, $(554)，及$30，分別
(2,116) 1,881  2,080  77  
可供出售證券的未實現收益(虧損)，扣除税收影響淨額為#美元122, $220, $66，及$220，分別
457  (22) 248  562  
其他綜合收益$(1,659) $1,859  $2,328  $639  
綜合損失$(54,151) $(82,692) $(139,112) $(204,211) 
見合併財務報表附註
5

Amicus治療公司。
合併股東權益變動表
(未經審計)
(單位為千，份額除外)
截至2020年6月30日的三個月
普通股附加
實繳
資本		權證其他
綜合
得(損)		累積
赤字		總計
股東的
權益
股份金額
2020年3月31日的餘額257,449,955  $2,607  $2,238,346  $12,387  $6,812  $(1,857,558) $402,594  
因行使股票期權而發行的股票，淨額650,288  7  4,649  —  —  —  4,656  
限制性股票税歸屬123,599  —  (554) —  —  —  (554) 
以股票為基礎的薪酬—  —  8,408  —  —  —  8,408  
可供出售證券的未實現持有收益—  —  —  —  457  —  457  
外幣折算調整—  —  —  —  (2,116) —  (2,116) 
淨損失—  —  —  —  —  (52,492) (52,492) 
2020年6月30日的餘額258,223,842  $2,614  $2,250,849  $12,387  $5,153  $(1,910,050) $360,953  
截至2020年6月30日的6個月
普通股附加
實繳
資本		權證其他
綜合
得(損)		累積
赤字		總計
股東的
權益
股份金額
2019年12月31日的餘額255,417,869  $2,598  $2,227,225  $12,387  $2,825  $(1,768,610) $476,425  
因行使股票期權而發行的股票，淨額1,609,235  16  10,717  —  —  —  10,733  
限制性股票税歸屬1,196,738  —  (8,097) —  —  —  (8,097) 
以股票為基礎的薪酬—  —  21,004  —  —  —  21,004  
可供出售證券的未實現持有收益—  —  —  —  248  —  248  
外幣折算調整—  —  —  —  2,080  —  2,080  
淨損失—  —  —  —  —  (141,440) (141,440) 
2020年6月30日的餘額258,223,842  $2,614  $2,250,849  $12,387  $5,153  $(1,910,050) $360,953  












6

Amicus治療公司。
合併股東權益變動表
(未經審計)
(單位為千，份額除外)
截至2019年6月30日的三個月
普通股附加
實繳
資本		權證其他
綜合
得(損)		累積
赤字		總計
股東的
權益
股份金額
2019年3月31日的餘額230,180,714  $2,347  $1,970,607  $12,387  $(1,152) $(1,532,521) $451,668  
因行使股票期權而發行的股票，淨額561,177  5  2,802  —  —  —  2,807  
通過股權融資發行的股票18,720,930  187  188,807  —  —  —  188,994  
限制性股票税歸屬99,252  —  (615) —  —  —  (615) 
以股票為基礎的薪酬—  —  9,935  —  —  —  9,935  
可轉換票據的權益部分4,951,449  50  24,668  —  —  —  24,718  
終止已設置上限的呼叫確認—  —  5,243  —  —  —  5,243  
可供出售證券的未實現持有虧損—  —  —  —  (22) —  (22) 
外幣折算調整—  —  —  —  1,881  —  1,881  
淨損失—  —  —  —  —  (84,551) (84,551) 
2019年6月30日的餘額254,513,522  $2,589  $2,201,447  $12,387  $707  $(1,617,072) $600,058  
截至2019年6月30日的6個月
普通股附加
實繳
資本		權證其他
綜合
得(損)		累積
赤字		總計
股東的
權益
股份金額
2018年12月31日的餘額189,383,924  $1,942  $1,740,061  $13,063  $68  $(1,412,222) $342,912  
因行使股票期權而發行的股票，淨額1,139,628  11  6,749  —  —  —  6,760  
通過股權融資發行的股票18,720,930  187  188,807  —  —  —  188,994  
限制性股票税歸屬400,310  —  (2,555) —  —  —  (2,555) 
為或有對價發行的股票771,804  8  9,308  —  —  —  9,316  
以股票為基礎的薪酬—  —  22,679  —  —  —  22,679  
行使認股權證101,787  1  1,487  (676) —  —  812  
可轉換票據的權益部分43,995,139  440  215,036  —  —  —  215,476  
終止已設置上限的呼叫確認—  —  19,875  —  —  —  19,875  
可供出售證券的未實現持有收益—  —  —  —  562  —  562  
外幣折算調整—  —  —  —  77  —  77  
淨損失—  —  —  —  —  (204,850) (204,850) 
2019年6月30日的餘額254,513,522  $2,589  $2,201,447  $12,387  $707  $(1,617,072) $600,058  
見合併財務報表附註
7

Amicus治療公司。
合併現金流量表
(未經審計)
(千)
截至6月30日的六個月，
20202019
經營活動
淨損失$(141,440) $(204,850) 
對淨虧損與經營活動中使用的現金淨額進行調整：
債務攤銷、貼現和遞延融資532  2,104  
折舊攤銷3,803  2,145  
以股票為基礎的薪酬21,004  22,679  
可轉換債券交換損失—  40,624  
應付或有對價公允價值的非現金變動1,646  1,863  
外幣重計量損失5,604  530  
營業資產和負債的變化：
應收帳款(10,388) (6,829) 
盤存1,351  (1,908) 
預付費用和其他流動資產1,375  (3,523) 
應付賬款和應計費用(23,916) 12,453  
其他非流動資產和負債(1,031) (819) 
延期報銷—  (1,500) 
經營活動中使用的現金淨額$(141,460) $(137,031) 
投資活動
出售和贖回有價證券210,139  261,425  
購買有價證券(45,005) (191,318) 
資本支出(1,876) (5,110) 
投資活動提供的淨現金$163,258  $64,997  
融資活動
發行普通股所得收益，扣除發行成本—  188,994  
支付融資租賃(38) (98) 
購買既有限制性股票單位(8,097) (2,555) 
終止已設置上限的呼叫確認的收益—  19,875  
行使股票期權所得收益10,734  6,760  
行使認股權證的收益—  812  
籌資活動提供的現金淨額$2,599  $213,788  
匯率變動對現金、現金等價物和限制性現金的影響$(3,476) $(941) 
期末現金、現金等價物和限制性現金淨增長20,921  140,813  
期初現金、現金等價物和限制性現金146,341  82,375  
期末現金、現金等價物和限制性現金$167,262  $223,188  
現金流量信息的補充披露
通過租賃激勵支付的租户改善費用$455  $—  
期內支付的利息現金$10,709  $9,302  
以股份支付的或有代價$—  $9,316  
期末未支付的資本支出$502  $837  
見合併財務報表附註
8

Amicus治療公司。
合併財務報表附註
(未經審計)
注1。業務説明
Amicus治療公司(Amicus Treeutics，Inc.)該公司是一家全球性的、以患者為中心的生物技術公司，專注於發現、開發和提供治療罕見疾病的新藥。該公司擁有一系列產品機會，其中包括首個獲得全球廣泛認可的治療法布里病的口服單一療法，臨牀上治療龐培病的差異化生物療法，以及業界領先的罕見疾病基因療法組合。
該公司投資組合的基石是Galafold®(也稱為“米卡司他”)，第一種也是唯一一種獲得批准的口服精密藥物，適用於具有順從基因變異的法布里病患者。米卡司他目前以Galafold的商標獲得批准®在美國(“美國”)、歐洲聯盟(“歐盟”)、英國(“英國”)和日本，在世界其他幾個地區已批准了多個額外的批准和待處理的申請。
該公司流水線中的主要生物製品計劃是Amicus Treeutics GAA(“AT-GAA”，也稱為ATB200/AT2221，或cipaglucosidase alfa/miclustat)，這是一種治療龐培病的新的、臨牀階段的、潛在的最佳治療範例。2019年2月，美國食品和藥物管理局(FDA)授予AT-GAA突破性治療稱號(BTD)，用於治療晚髮型龐培病。2020年第一季度，英國藥品和醫療保健產品監管機構(British Medicines And Healthcare Products Regulatory Agency)發佈了一份前景看好的創新藥物稱號，AT-GAA用於治療晚髮型龐培病。

該公司通過與全國兒童醫院(“全國兒童醫院”)的許可和與賓夕法尼亞大學(“賓夕法尼亞大學”)的擴大合作，為患有罕見代謝性疾病的人建立了行業領先的潛在療法的基因治療組合。該公司正在籌備中的項目包括針對罕見的神經性溶酶體疾病(“LDS”)的基因治療計劃，特別是：CLN6、CLN3和CLN1巴頓病、龐培病、Fabry病、CDKL5缺乏症(“CDD”)、IIIB型粘多糖症(“MPS IIIB”)，以及針對IIIA型粘多糖症(“MPS IIIA”)的下一代計劃。與賓夕法尼亞大學擴大的合作還為該公司提供了針對特定疾病的獨家訪問權和選擇權，為大多數LDS和更廣泛的更普遍的罕見疾病(包括Rett綜合徵、Angelman綜合徵、強直性肌營養不良症和部分其他肌營養不良症)開發潛在破壞性的新基因治療平臺技術和計劃。2020年第一季度，FDA批准了CLN3巴滕病基因療法AT-GTX-502的快速通道指定，用於治療18歲以下的兒科患者。

本公司的運營尚未受到新型冠狀病毒(“新冠肺炎”)大流行的重大影響。該公司在所有地區都保持着業務，確保了其商業和臨牀產品的全球供應鏈，並維持了其臨牀試驗，並將幹擾降至最低。該公司相信，其能否在不出現任何重大中斷的情況下繼續運營，將取決於員工的持續健康狀況，以及對Galafold的持續需求®以及其全球供應鏈的持續運營。該公司繼續為需要治療的人提供不間斷的藥品獲取，同時優先考慮其全球員工的健康和安全。然而，公司未來的經營業績可能會受到新冠肺炎疫情未知未來影響的負面影響。

該公司的累計赤字為#美元。1.9截至2020年6月30日為10億美元，預計在截至2020年12月31日的財年及以後將出現虧損。該公司歷史上一直通過股票發行、債券發行、Galafold等方式為其運營提供資金®收入、合作和其他融資安排。
2020年7月，公司與Hayfin Capital Management就4億美元的信貸安排(“2020高級擔保定期貸款”)達成最終協議，利率等於3個月期LIBOR，下限為1%，年利率為6.5%，只需支付利息，直至2024年年中，並於2026年到期，期限為6年。扣除費用和估計開支後，這筆交易的淨收益為3.861億美元。2020年高級擔保定期貸款沒有相關的權證或股權轉換功能。此外，該公司還利用所得資金中的1.563億美元自願結算與BioPharma Credit PLC的高級擔保定期貸款的本金、應計利息和提前結算保費，該貸款將於2023年到期。其餘收益將用於其他一般公司和產品開發目的。
根據目前的運營模式，該公司相信，目前的現金狀況，加上2020年高級擔保定期貸款的淨收益和預期收入，足以為公司的運營和正在進行的研究計劃提供資金，直至實現盈利。新冠肺炎疫情的潛在未來影響、未來的業務發展合作、管道擴張以及對製造能力的投資可能會影響公司未來的資本需求。
9


注2。重要會計政策摘要
陳述的基礎
本公司根據中期財務信息的美國公認會計原則(“美國公認會計原則”)以及表格10-Q和S-X條例第10-01條的説明編制了隨附的未經審計的綜合財務報表。因此，它們不包括美國公認會計準則要求的完整財務報表的所有信息和披露。管理層認為，隨附的未經審計的財務報表反映了公平列報公司中期財務信息所需的所有調整，其中僅包括正常經常性調整。
隨附的未經審計的綜合財務報表及相關附註應與公司截至2019年12月31日的會計年度報告FORM 10-K所載的公司財務報表及相關附註一併閲讀，有關公司會計政策的完整説明，請參閲截至2019年12月31日的會計年度的FORM 10-K年報。
整固
合併財務報表包括本公司及其子公司的賬目。公司間賬户和交易在合併中被取消。
外幣交易
該公司大多數外國子公司的本位幣是當地貨幣。對於以美元以外的功能貨幣進行交易的非美國子公司，資產和負債在資產負債表日按當前匯率換算。收入和費用項目按該期間的平均匯率換算。將公司海外業務的財務報表換算成美元所產生的調整不包括在淨收益的確定中，而是記錄在累積的其他全面收益中，這是股東權益的一個單獨組成部分。
預算的使用
按照美國公認會計原則編制財務報表要求管理層作出估計和假設，這些估計和假設會影響報告期內報告的資產和負債額、或有資產和負債的披露以及報告的收入和費用。實際結果可能與這些估計不同。
此外，本公司還通過本報告的發佈評估了截至2020年6月30日新冠肺炎疫情對其運營和財務業績的影響。本公司的分析是根據本公司所知的事實和情況進行的。本次評估考慮了新冠肺炎可能對影響報告的資產負債額和收入支出的財務估計和假設的影響。

現金、現金等價物、有價證券和限制性現金
該公司認為在收購之日購買的期限為三個月或以下的所有高流動性投資均為現金等價物。有價證券包括到期日超過三個月的固定收益投資和其他可利用現有市場隨時買賣的高流動性投資。這些投資被歸類為可供出售，並在公司的綜合資產負債表上以公允價值報告。未實現的持股損益在全面損益表的綜合收益(虧損)中列報。公允價值基於可獲得的市場信息，包括報價市場價格、經紀人或交易商報價或其他可觀察到的投入。
限制性現金主要包括為滿足某些協議的要求而持有的資金，這些協議在使用上受到限制，幷包括在公司綜合資產負債表上的非流動資產中。
10

信用風險集中
公司面臨集中信用風險的金融工具主要包括現金、現金等價物和有價證券。該公司在銀行賬户中保留其現金和現金等價物，有時會超過聯邦保險的限額。該公司將其有價證券投資於高質量的商業金融工具。本公司在呈列的任何期間內均未確認該等賬户因信貸風險而蒙受的任何損失。該公司認為其現金、現金等價物或有價證券不存在重大信用風險。
公司面臨與Galafold產品銷售相關的應收賬款的信用風險®。截至2020年6月30日，公司的應收賬款主要來自歐洲和美國的產品銷售。公司將定期評估其客户的財務實力以及地理經濟環境和條件，以確定預期損失的準備金(如果有的話)。對於指定患者銷售產生的應收賬款，付款條件是預先確定的，公司會定期評估每個客户的信用狀況。截至2020年6月30日，公司記錄的壞賬準備為#美元。0.1百萬

收入確認
該公司的淨產品銷售額包括Galafold的銷售額®用於治療法布里病。該公司記錄了Galafold在以下位置的銷售收入®在商業基礎上或通過報銷的早期訪問計劃(“EAP”)提供。Galafold的訂單®通常是從經銷商和藥店收到的，最終付款人通常是政府當局。
該公司在履行對其客户的履行義務時確認收入，這發生在藥店或分銷商獲得Galafold控制權的時間點上®。交易價格是根據公司客户合同中的固定對價確定的，並扣除可變對價的估計值，即第三方折扣和回扣。確定的可變對價被記錄為當時出售Galafold的收入的減少。®是公認的。本公司確認收入的範圍是在未來一段時間內很可能不會發生重大的收入逆轉。這些估計可能與收到的實際考慮不同。公司在每個報告期都會對這些估計進行評估，以反映已知的變化。
下表總結了該公司來自Galafold的產品淨銷售額®按地理區域分類：
截至6月30日的三個月，截至6月30日的六個月，
(千)2020201920202019
美國$20,807  $12,181  $38,579  $21,249  
前美國41,546  31,949  84,299  56,927  
產品淨銷售額合計$62,353  $44,130  $122,878  $78,176  
存貨和銷貨成本
存貨按先進先出法確定的成本和可變現淨值中較低者列報。根據預計的銷售活動和產品保質期，定期檢查庫存，以確定移動緩慢或陳舊的庫存。在評估所生產存貨的可回收性時，應考慮將來出售相關存貨獲得收入的可能性，並對超出預期需求的存貨數量減記存貨價值。過期存貨被處置，相關成本在綜合經營報表中確認為售出貨物成本。
售出商品成本包括售出庫存成本、製造和供應鏈成本、產品運輸和搬運成本、超額和陳舊庫存撥備，以及應付特許權使用費。
租約
本公司主要簽訂辦公場所、設備和車輛的租賃協議。租約的期限各不相同，其中一些可能包括續簽、延期和提前終止的選項。公司在合同開始時確定一項安排是否為租賃。經營租賃計入綜合資產負債表的使用權(“ROU”)資產及租賃負債。
11

ROU資產代表公司在一段時間內控制明示或隱含確定的固定資產的使用的權利，租賃負債代表公司支付租賃產生的租賃款項的義務。如果公司獲得指導使用標的資產的權利，並從使用標的資產中獲得幾乎所有的經濟利益，則將標的資產的控制權轉讓給本公司。淨收益資產及負債於開始日期根據租賃期內的租賃付款現值確認。本公司根據開工日所得資料，採用遞增借款利率釐定租賃付款現值。
計入租賃負債計量的租賃付款包括固定付款。可變租賃付款被排除在ROU資產和租賃負債之外，並在產生這些付款義務的期間確認。可變租賃付款與經營租賃的固定租賃付款產生的費用列在綜合經營報表的同一行項目中。該公司有包括租賃和非租賃組成部分的租賃協議，該公司將其作為所有基礎資產類別的單一租賃組成部分進行核算。
本公司所有租約的租賃期包括租約的不可撤銷期間，加上本公司可選擇延長(或不終止)本公司合理肯定會行使的租約，或延長(或不終止)出租人控制的租約的選擇權所涵蓋的任何額外期間。
初始期限為12個月或以下的租約不計入綜合資產負債表。本公司在租賃期內按直線原則確認這些租約的租賃費。本公司將此政策適用於所有相關資產類別。
最近的會計發展-2020年通過的指導方針
ASU 2018-15-2018年8月，財務會計準則委員會(“FASB”)發佈了“會計準則更新”(“ASU”)2018-15，“無形資產-商譽和其他-內部使用軟件”(子主題350-40)：(“ASU 2018-15”)，涉及客户在供應商託管的雲計算服務安排中發生的實施、設置和其他前期成本。在新的指導下，客户將應用與擁有軟件許可證的安排相同的標準來資本化實施成本。新指南不影響對作為服務合同的託管安排的服務要素的核算。新的指導方針還規定了資本化軟件成本和相關攤銷費用的資產負債表、損益表和現金流量分類，並要求額外的定量和定性披露。ASU 2018-15對上市公司有效，適用於財年，以及這些財年內的過渡期，從2019年12月15日之後開始。本公司於2020年1月1日採用本指南。這項採用並未對公司的綜合財務報表或相關披露產生實質性影響。
ASU 2018-13-2018年8月，FASB發佈了ASU 2018-03，公允價值計量(主題820)：披露框架-公允價值計量披露要求的變化(ASU 2018-13)。修正案修改了主題820中的披露要求。ASU 2018-13在2019年12月15日之後開始的財年和這些財年內的過渡期內對所有實體有效。關於(I)未實現損益的變化，(Ii)用於制定第3級公允價值計量的重大不可觀察投入的範圍和加權平均值，以及(Iii)計量不確定性的敍述性描述應僅適用於最初採用的會計年度中最近的中期或年度。所有其他修訂應追溯適用於在其生效日期提交的所有期間。本公司於2020年1月1日採用本指南。這項採用並未對公司的綜合財務報表或相關披露產生實質性影響。
ASU 2017-04-2017年1月，FASB發佈了ASU 2017-04、無形資產-商譽和其他(主題350)：簡化商譽減值測試(ASU 2017-04)。ASU 2017-04通過取消定量商譽減值測試的第二步，簡化了商譽減值損失的確認和計量。指引要求一步減值測試，即實體將報告單位的公允價值與其賬面價值進行比較，並就賬面金額超過報告單位公允價值的金額確認減值費用(如果有)。ASU 2017-04在2019年12月15日之後開始的財年有效，應在預期的基礎上應用。本公司於2020年1月1日採用本指南。這項採用並未對公司的綜合財務報表或相關披露產生實質性影響。
ASU 2016-13-2016年6月，FASB發佈了ASU 2016-13，金融工具-信貸損失(主題326)：金融工具信貸損失的衡量(“ASU 2016-13”)。ASU 2016-13要求按攤餘成本基礎計量的金融資產以預期收取的淨額列報，並修訂了關於金融工具減值的指導意見。ASU 2016-13對2019年12月15日之後開始的財年(包括這些年內的過渡期)提交SEC申請的上市公司有效。本公司於2020年1月1日採用本指南。這項採用並未對公司的綜合財務報表或相關披露產生實質性影響。
12

最近的會計發展-尚未採用的指導方針
ASU 2019-12-2019年12月，FASB發佈了ASU 2019-15，所得税(主題740)：簡化所得税會計(“ASU 2019-12”)。本新指南刪除了主題740中一般原則的具體例外情況。它消除了組織分析下列情況是否適用於特定時期的需要：(1)期間內税收分配的增量方法的例外情況；(2)外國投資所有權發生變化時核算基差的例外情況；(3)年初至今虧損超過預期虧損的中期所得税會計例外情況。ASU 2019-12年度還改進了財務報表編制者對所得税相關指導的應用，並簡化了以下內容：(I)部分基於收入的特許經營税；(Ii)與政府進行的導致商譽計税基礎提高的交易；(Iii)不納税的法人實體的單獨財務報表；以及(Iv)在過渡期頒佈税法修訂。ASU 2019年在2020年12月15日之後的財年和這些財年內的過渡期有效。允許公共企業實體在尚未發佈財務報表的期間及早採用。該公司目前正在評估該標準一經採用將對公司的綜合財務報表產生的影響。

注3。(注3)現金、現金等價物、有價證券和限制性現金
截至2020年6月30日，公司持有美元164.6百萬美元的現金和現金等價物以及145.0在公司綜合資產負債表中以公允價值報告的百萬美元有價證券。未實現持有損益一般在全面損失表中計入累計的其他全面損失。如果有價證券的公允價值低於公司的成本基礎被確定為非暫時性的，或者如果可供出售的債務證券的公允價值被確定為低於攤銷成本，並且公司打算或很可能在收回之前出售該證券，並且不被視為信用損失，則該證券將減記到其估計公允價值作為新的成本基礎，減記金額作為減值費用計入收益。如果可供出售債務證券的未實現損失被確定為信用損失的結果，公司將確認撥備，相應的信用損失將計入收益。

該公司定期將多餘的運營現金投資於主要金融機構的存款、貨幣市場基金、美國政府發行的票據，以及固定收益投資和美國債券基金，這兩種投資都可以很容易地在現有市場上買賣。本公司相信，因持有該等金融工具而產生的市場風險已獲紓緩，因為許多該等證券要麼是政府支持的，要麼是信用評級最高的。原始到期日超過三個月但不到一年的投資被歸類為流動投資。
除非下文另有説明，現金、現金等價物和有價證券均歸類為流動現金，包括下列各項：
 截至2020年6月30日
(千)成本毛
未實現
利得		毛
未實現
損失		公平
價值
現金和現金等價物$164,573  $—  $—  $164,573  
公司債務證券51,307  225  —  51,532  
商業票據59,803  103  (4) 59,902  
資產支持證券33,020  162  —  33,182  
貨幣市場350  —  —  350  
存單51  —  —  51  
$309,104  $490  $(4) $309,590  
包括在現金和現金等價物中$164,573  $—  $—  $164,573  
包括在有價證券中144,531  490  (4) 145,017  
現金、現金等價物和有價證券總額$309,104  $490  $(4) $309,590  


13

 截至2019年12月31日
(千)成本毛
未實現
利得		毛
未實現
損失		公平
價值
現金和現金等價物$142,837  $—  $—  $142,837  
公司債務證券145,875  121  (5) 145,991  
商業票據73,659  53  (2) 73,710  
資產支持證券77,731  79  —  77,810  
美國政府機構債券11,999  2  (10) 11,991  
貨幣市場350  —  —  350  
存單51  —  —  51  
$452,502  $255  $(17) $452,740  
包括在現金和現金等價物中$142,837  $—  $—  $142,837  
包括在有價證券中(1)
309,665  255  (17) 309,903
現金、現金等價物和有價證券總額$452,502  $255  $(17) $452,740  
______________________________
(1) 自.起2019年12月31日, $9.5數以百萬計的有價證券的到期日超過12個月，如果需要，可以轉換為現金。 
在截至2020年6月30日的6個月裏，有不是的米納爾實現了收益。截至2019年12月31日的財年，有不是的已實現的損益。賣出證券的成本是根據具體的識別方法計算的。
截至2020年6月30日和2019年12月31日，有價證券的未實現虧損頭寸反映了暫時性減值，而不是信用損失的結果。此外，由於這些頭寸處於虧損狀態不到12個月，而且公司不打算在恢復之前出售這些證券，因此損失在其他全面收益(虧損)中確認。這些未實現虧損頭寸的有價證券的公允價值為#美元。17.7百萬美元和$42.6分別截至2020年6月30日和2019年12月31日。

下表提供了合併資產負債表中報告的現金、現金等價物和限制性現金的對賬，這些現金的總和與合併現金流量表中顯示的相同金額的總和相同。
(千)2020年6月30日2019年6月30日
現金和現金等價物$164,573  $220,578  
限制性現金2,689  2,610  
現金流量表中顯示的現金、現金等價物和限制性現金$167,262  $223,188  

注4.(注4)盤存
庫存包括與Galafold製造相關的原材料、在製品和成品®. 下表彙總了庫存的組成部分：
(千)2020年6月30日2019年12月31日
原料$1,872  $6,544  
在製品4,571  3,660  
成品6,536  3,837  
總庫存$12,979  $14,041  
該公司記錄了#美元的庫存準備金。0.2截至2020年6月30日和2019年12月31日。 


14

注5.請注意：債款
該公司的債務包括以下內容：
(千)2020年6月30日2019年12月31日
2023年到期的優先擔保定期貸款：
校長$150,000  $150,000  
減去：債務貼現(1)
(1,909) (2,315) 
減去：遞延融資(1)
(257) (311) 
高級擔保定期貸款的賬面淨值$147,834  $147,374  
2023年到期的可轉換票據(2):
校長$2,825  $2,825  
減去：債務貼現(1)
(591) (659) 
減去：遞延融資(1)
(31) (35) 
可轉換票據的賬面淨值$2,203  $2,131  
______________________________
(1)於可換股票據及高級擔保定期貸款內計入綜合資產負債表，並按實際利率法攤銷至可換股票據及高級擔保定期貸款的剩餘期限內的利息開支。
(2)可轉換票據目前是可轉換的，因為公司普通股的最新報告銷售價格等於或高於130至少為轉換價格的%20的交易日30截至本季度最後一天的連續交易日。
於截至2019年6月30日止六個月內，本公司與少數於2023年到期的無抵押可換股優先票據(“可換股票據”)持有人(“持有人”)訂立單獨的私下磋商交換協議。根據交換協議的條款，持有人同意交換本金總額為#美元。247.2他們持有的700萬美元可轉換票據，換取的總金額約為44.02000萬股公司普通股，面值$0.01每股。此外，根據交換協議，公司支付的現金總額為#美元。1.3向持有人提供600萬美元，以滿足截至交易結束日的應計和未付利息，以及代替零碎股份的現金。這些交易產生了$。215.02000萬美元的額外實收資本和普通股0.4截至2019年6月30日，合併資產負債表上的1.6億美元。此外，公司確認債務交換淨虧損#美元。36.1300萬美元和300萬美元4.5截至2019年3月31日和2019年6月30日的季度合併運營報表分別為3.6億美元。

截至2019年6月30日止六個月內，本公司終止與交換可換股票據有關的上限催繳確認，所得款項為$19.92000萬。

下表列出了截至2020年6月30日和2019年6月30日的三個月和六個月與公司債務相關的已確認利息支出：
截至6月30日的三個月，截至6月30日的六個月，
(單位：萬人)2020201920202019
合同利息支出$3,410  $4,146  $6,995  $8,959  
債務貼現攤銷$268  $423  $474  $1,982  
遞延融資攤銷$33  $39  $58  $122  

2020年7月，公司與Hayfin Capital Management就4億美元的信貸安排(“2020高級擔保定期貸款”)達成最終協議，利率等於3個月期LIBOR，下限為1%，年利率為6.5%，只需支付利息，直至2024年年中，並於2026年到期，期限為6年。扣除費用和估計開支後，這筆交易的淨收益為3.861億美元。2020年高級擔保定期貸款沒有相關的權證或股權轉換功能。此外，該公司還利用所得資金中的1.563億美元自願結算與BioPharma Credit PLC的高級擔保定期貸款的本金、應計利息和提前結算保費，該貸款將於2023年到期。其餘收益將用於其他一般公司和產品開發目的。
15

注6。基於股份的薪酬
本公司的股權激勵計劃包括修訂和重訂的2007年股權激勵計劃(“計劃”)和2007年董事期權計劃(“2007年董事計劃”)。該計劃規定，向員工、董事、顧問和顧問授予限制性股票單位和購買公司普通股的期權，價格由公司董事會決定。該計劃旨在鼓勵公司員工和顧問擁有股票，併為他們提供額外的激勵措施，以促進公司業務的成功。2007年董事計劃旨在通過鼓勵擁有公司普通股，促進招聘和留住高素質合格董事，並加強董事和股東之間的利益共同性。董事會或其委員會負責確定將被授予期權的個人、每個個人將獲得的期權數量、每股期權價格以及每種期權的行權期。
股票期權授予
授予的股票期權的公允價值在授予之日使用布萊克-斯科爾斯期權定價模型進行估計，該模型具有以下加權平均假設：
 截至6月30日的三個月，截至6月30日的六個月，
 2020201920202019
預期股價波動74.9 %74.2 %75.2 %74.2 %
無風險利率0.4 %2.0 %1.6 %2.4 %
期權的預期壽命(年)(1)
5.675.685.675.68
預期年度每股股息$—  $—  $—  $—  
 ______________________________
(1)平均預期壽命是使用實際歷史數據確定的。
截至2020年6月30日的6個月的公司股票期權摘要如下：
數量：
股份		加權平均演練
價格		加權平均剩餘
年數		集料
內在性
價值
 (單位：萬人)  (單位：百萬美元)
未償還期權，2019年12月31日16,724  $9.15    
授與4,225  $9.72    
已行使(1,663) $6.45    
沒收(497) $10.33    
過期(375) $13.31  
未償還期權，2020年6月30日18,414  $9.40  6.9$105.6  
已歸屬和未歸屬預計將歸屬，2020年6月30日17,144  $9.35  6.7$99.4  
可於2020年6月30日執行10,660  $8.76  5.4$68.2  
截至2020年6月30日，與授予的非既得性股票期權相關的未確認補償成本總額為1美元。40.4百萬美元，預計將在加權平均期間內確認三年.
16

限售股單位 和基於業績的限制性股票單位(統稱為“RSU”)
根據該計劃授予的RSU通常是分級授予的，並取決於員工的繼續服務。如果在授予限制解除之前終止僱傭，RSU通常會被沒收。本公司在歸屬限制失效期間按比例支出RSU的成本，該成本被確定為RSU相關普通股股票在授予之日的公平市場價值。截至2020年6月30日的6個月，該計劃下的非既有RSU活動摘要如下：
股票數量為股
加權
平均資助金
約會集市
價值		加權值
平均值
剩餘部分：
年數		集料
內在性
價值
(千)(百萬)
截至2019年12月31日的非既有單位5,792  $11.18    
授與3,731  $10.29    
既得(1,704) $9.04    
沒收(335) $10.82    
截至2020年6月30日的非既有單位7,484  $11.21  2.6$112.9  
所有非歸屬單位預計將在其正常期限內歸屬。截至2020年6月30日，69.3與基於服務的歸屬條件的未歸屬RSU相關的未確認補償總成本的百萬美元。這些成本預計將在以下加權平均期內確認三年.
與股權獎勵相關的薪酬支出
下表彙總了與股權獎勵相關的合併運營報表中確認的報酬費用相關信息：
 截至6月30日的三個月，截至6月30日的六個月，
(千)2020201920202019
確認的股權薪酬費用如下：
研發費用$3,362  $3,952  $8,615  $8,984  
銷售、一般和管理費用5,046  5,983  12,389  13,695  
股權補償費用總額$8,408  $9,935  $21,004  $22,679  

注7。(注7)資產和負債按公允價值計量
本公司的金融資產和負債按公允價值計量，並歸類於公允價值層次，定義如下：
1級-公司在測量日期有能力獲得的相同資產或負債在活躍市場的報價。
2級-資產或負債可直接或間接觀察到的活躍市場報價以外的投入。
第3級-資產或負債無法觀察到的輸入。
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下表列出了截至2020年6月30日公司經常性資產和負債的公允價值彙總情況，這些資產和負債按公允價值等級彙總，這些計量在公允價值體系中屬於公允價值等級：
(千)2級總計
資產：  
商業票據$59,902  $59,902  
資產支持證券33,182  33,182  
公司債務證券51,532  51,532  
貨幣市場基金3,635  3,635  
 $148,251  $148,251  

(千)2級第3級總計
負債：   
應付或有代價$—  $24,327  $24,327  
遞延薪酬計劃負債3,312  —  3,312  
 $3,312  $24,327  $27,639  
下表彙總了截至2019年12月31日公司經常性資產和負債的公允價值，這些資產和負債按公允價值層次中的水平彙總，這些計量屬於公允價值層次中的水平：
 
(千)2級總計
資產：
商業票據$73,710  $73,710  
資產支持證券77,810  77,810  
公司債務證券145,991  145,991  
美國政府機構債券11,991  11,991  
貨幣市場基金4,768  4,768  
 $314,270  $314,270  

(千)2級第3級總計
負債：   
應付或有代價$—  $22,681  $22,681  
遞延薪酬計劃負債4,419  —  4,419  
 $4,419  $22,681  $27,100  
該公司的可轉換票據屬於公允價值等級體系中的第2級類別。公允價值是使用非活躍市場中的經紀人報價進行估值的。可轉換票據於2020年6月30日的公允價值為$7.3百萬
該公司的高級擔保定期貸款屬於公允價值等級體系中的2級類別，公允價值是根據活躍市場中類似債務的報價以及債務的可觀察到的投入(除了報價之外)來確定的，例如按通常報價的間隔可觀察到的利率。高級擔保定期貸款的賬面價值接近公允價值。
截至2020年6月30日或2019年12月31日，公司沒有任何三級資產。
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 現金、貨幣市場基金和有價證券
該公司將其在公允價值層次中的現金分類為1級，因為這些資產在計量日期使用相同資產的活躍市場報價進行估值。該公司認為其對有價證券的投資為可供出售，並將這些資產和公允價值層次中的貨幣市場基金歸類為第2級，主要利用非活躍市場的經紀人報價對這些證券進行估值。
應付或有代價
因收購Callidus Biophma，Inc.而支付的或有對價。(“Callidus”)在2013年11月。最近的估值是使用概率加權貼現現金流估值方法確定的。損益包括在綜合經營報表中。應付或有代價的當前部分包括在公司綜合資產負債表的應計費用和其他流動負債中。
Callidus應付的或有對價已被歸類為3級經常性負債，因為其估值需要對目前市場上不可觀察到的因素進行大量判斷和估計。如果估值方法的各種投入使用不同的假設，估計的公允價值可能大大高於或低於公司確定的公允價值。
在評估Callidus為ATB-200龐貝項目支付的或有對價時，使用了以下重要的不可觀察到的投入：
或有對價
負債		截至2020年6月30日的公允價值估值技術無法觀察到的輸入量程
(千)
     
  貼現率8.9%
  
臨牀和管理里程碑$23,673  概率加權貼現現金流實現里程碑的概率75% - 78%
  
  預計付款年份2021 - 2022
或有對價負債在每個報告期使用貼現率、支付概率和預計支付日期重新計量為公允價值。與臨牀和基於法規的里程碑相關的預計或有付款金額使用貼現現金流模型折現回本期。貼現率和付款時間的增加可能導致較低的公允價值計量。這些投入中的任何一項一起增加或減少，或單獨增加或減少，都可能導致公允價值計量大幅降低或提高。不能保證里程碑付款的任何條件都會得到滿足。
下表顯示了截至2020年6月30日和2019年6月30日的三個月和六個月的或有對價餘額變化情況：
截至6月30日的三個月，截至6月30日的六個月，
(千)2020201920202019
期初餘額$23,612  $20,767  $22,681  $19,700  
期間公允價值變動，包括在合併經營報表中715  480  1,646  1,863  
對以股票支付的或有對價的調整—  —  —  (316) 
餘額，期末$24,327  $21,247  $24,327  $21,247  

19

注8。(注8)普通股基本淨虧損和稀釋淨虧損
下表提供了計算普通股基本和攤薄每股普通股股東應佔淨虧損時使用的分子和分母的對賬：
 截至6月30日的三個月，截至6月30日的六個月，
(以千人為單位，不包括每股金額)2020201920202019
分子：  
普通股股東應佔淨虧損$(52,492) $(84,551) $(141,440) $(204,850) 
分母：
加權平均已發行普通股-基本和稀釋257,973,329  238,089,824  257,548,623  225,848,013  
稀釋性普通股等價物將包括普通股期權、可轉換債務單位、RSU和普通股等價物認股權證的稀釋效應。潛在的稀釋性普通股等價物因其反稀釋效應而被排除在所有時期的稀釋每股收益分母之外。
下表列出了被排除在計算之外的潛在普通股，因為它們是使用庫存股方法進行反稀釋的：
 截止到六月三十號，
(以千人為單位)20202019
購買普通股的選擇權18,414  17,849  
可轉換票據462  462  
可轉換為普通股的已發行認股權證2,555  2,555  
未歸屬的限制性股票單位7,484  5,885  
潛在可發行股票總數28,915  26,751  

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項目2.管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析
概述
我們是一家全球性的、以患者為中心的生物技術公司，專注於發現、開發和提供治療罕見疾病的新藥。我們擁有一系列產品機會，引領了首個獲得全球廣泛認可的Fabry病口服單一療法，擁有臨牀上針對龐培病的差異化生物療法，以及行業領先的罕見疾病基因治療產品組合。
我們投資組合的基石是Galafold®(也稱為“米卡司他”)，第一種也是唯一一種獲得批准的口服精密藥物，適用於具有順從基因變異的法布里病患者。米卡司他目前以Galafold的商標獲得批准®在美國(“美國”)、歐盟(“歐盟”)、英國(“英國”)和日本，在世界各地的幾個地區已批准了多個額外的批准和待處理的申請。
我們正在籌備的主要生物製品計劃是Amicus Treeutics GAA(“AT-GAA”，也稱為ATB200/AT2221，或cipaglucosidase alfa/miclustat)，這是一種治療龐培病的新型、臨牀階段、潛在的最佳治療範例。2019年2月，美國食品和藥物管理局(FDA)授予AT-GAA突破性治療稱號(BTD)，用於治療晚髮型龐培病。

據報道，我們已經通過與全國兒童醫院(“Nationwide Children‘s”)的許可和與賓夕法尼亞大學(“Penn”)的擴大合作，建立了行業領先的基因治療組合，為患有罕見代謝性疾病的人提供潛在的治療方案。我們正在籌備中的項目包括針對罕見的神經系統溶酶體疾病(“LDS”)的基因治療計劃，特別是：CLN6、CLN3和CLN1巴頓病、龐培病、Fabry病、CDKL5缺乏症(“CDD”)、粘多糖症IIIB型(“MPS IIIB”)，以及針對粘多糖症IIIA型(“MPS IIIA”)的下一代計劃。我們與賓夕法尼亞大學擴大的合作還為我們提供了針對特定疾病的獨家訪問權和選擇權，可以為大多數LDS和更廣泛的更普遍的罕見疾病(包括Rett綜合徵、Angelman綜合徵、強直性肌營養不良)開發潛在破壞性的新基因治療平臺技術和計劃，並選擇其他肌營養不良症。2020年第一季度，FDA批准了CLN3巴滕病基因療法AT-GTX-502的快速通道指定，用於治療18歲以下的兒科患者。
2020年7月，我們與Hayfin Capital Management就4億美元的信貸安排(“2020高級擔保定期貸款”)達成了最終協議，利率等於3個月期LIBOR，下限為1%，年利率為6.5%，只需支付利息，直至2024年年中，並於2026年到期，為期6年。扣除費用和估計開支後，這筆交易的淨收益為3.861億美元。2020年高級擔保定期貸款沒有相關的權證或股權轉換功能。此外，我們使用收益中的1.563億美元自願結算了與BioPharma Credit PLC於2023年到期的高級擔保定期貸款的本金、應計利息和提前結算保費。其餘收益將用於其他一般公司和產品開發目的。
我們的戰略
我們的戰略是，通過內部開發、收購或授權的產品和候選產品，為患有罕見代謝性疾病的患者創造、製造、測試和交付最高質量的藥物，這些產品和候選產品有可能淘汰當前的治療方法，為患者提供顯著的好處，併成為一流或一流的。除了我們在Fabry和Pompe的項目外，我們正在利用我們的全球能力來開發和擴大我們強大的基因組醫學渠道。我們在實現建立一家專注於罕見代謝性疾病的全球領先生物技術公司的願景方面取得了重大進展。
我們的業務尚未受到新型冠狀病毒(“新冠肺炎”)大流行的重大影響。我們在所有地區都保持着運營，確保了我們商業和臨牀產品的全球供應鏈，並以最小的中斷維持了我們的臨牀試驗。我們能否在不出現任何重大中斷的情況下繼續運營，將取決於我們員工的持續健康狀況，以及對Galafold的持續需求®以及我們全球供應鏈的持續運作。我們繼續為需要治療的人提供不間斷的藥品，同時優先考慮我們全球勞動力的健康和安全。然而，我們未來的運營結果可能會受到新冠肺炎疫情未來未知影響的負面影響。

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我們進展的亮點包括：
•法布里病的商業和監管方面的成功。在截至2020年6月30日的6個月內，Galafold®收入總計122.9美元，比上年同期增加4,470萬美元，與新冠肺炎大流行相關的訂購模式變化的影響微乎其微。我們繼續看到強勁的商業勢頭，並向更多地區擴張。在我們運營時間最長的國家，如德國和英國，我們看到以前未接受治療的患者使用Galafold的比例越來越高。®。在美國，我們繼續看到來自不斷增長和非常廣泛的處方者基礎的患者數量顯著增加。在所有市場，我們看到這種口服治療方案的遵從率和堅持率都很高。
•龐貝臨牀項目里程碑。2019年，我們完成了AT-GAA全球第三階段關鍵研究(ATB200-03，也稱為“PROPEL”)的註冊，共有59個全球站點的123名參與者。美國FDA批准AT-GAA治療晚髮型龐培病的BTD。此外，英國藥品和保健產品監管機構為AT-GAA頒發了一項前景看好的創新藥物稱號(“PIM”)，用於治療晚髮型龐培病。目前，我們沒有因為新冠肺炎大流行而對這項研究有任何重大的改變。
•管道的推進和發展。我們已經通過與全國兒童基金會的許可和與賓夕法尼亞大學的擴大合作，為患有罕見代謝性疾病的患者建立了行業領先的基因治療藥物組合。在2020年第一季度，我們啟動了對CLN6階段1/2研究初始參與者的長期隨訪。2019年，在我們正在進行的CLN6臨牀研究中，我們報告了前8名患者的中期臨牀結果為陽性。此外，2019年擴大了與賓夕法尼亞大學的研究合作，以從事龐培病、法布里病、CDD、MPS IIIB以及MPS IIIA下一代計劃的新基因療法的研究和開發。

•製造業。我們繼續為我們的關鍵推進研究和早期商業庫存生產我們的龐貝生物(1000L)。我們與無錫生物的供應協議和目前的產能預計將在收到適用的監管批准後生產足夠的數量來支持商業需求，如果獲得批准的話。在基因治療方面，我們正在與Catalent Biologics和Thermo Fisher Science的戰略合作伙伴密切合作，以支持我們在賓夕法尼亞大學正在開發的積極的臨牀前溶酶體障礙計劃和Amicus鞘內AAV Batten病基因治療計劃的臨牀製造能力。到2020年第二季度，我們的全球供應鏈沒有中斷，到目前為止，我們一直保持着製造Galafold的能力®以及我們龐貝生物公司，AT-GaA，在新冠肺炎大流行期間。
•財務實力。截至2020年6月30日，現金、現金等價物和有價證券總額為3.096億美元。根據目前的運營模式，我們相信目前的現金狀況，加上2020年高級擔保定期貸款的淨收益和預期收入，足以為我們的運營和正在進行的研究計劃提供資金，直至實現盈利。新冠肺炎疫情的潛在未來影響、未來的業務發展合作、管道擴張以及對製造能力的投資可能會影響我們未來的資本需求。

 我們的商用產品和候選產品
加拉福德® 鹽酸米卡司他治療Fabry病
我們的口服精準藥物Galafold®於2018年8月獲得FDA加速批准，品牌名稱為Galafold®用於治療根據體外化驗數據確診為法布里病和可服從半乳糖苷酶α基因(“GLA”)變體的成人。FDA批准了Galafold®適用於348種順從的GLA變種。加拉福德®該藥於2016年5月在歐盟和英國獲得批准，作為16歲及以上成年人和青少年長期治療的一線療法，這些成年人和青少年被確診患有Fabry病，並具有順從的突變(變體)。歐盟和英國批准的標籤包括1384個服從Galafold的突變®治療，佔法布里病患者總數的一半。在那些只在順從性網站上提供突變的國家，現在可以獲得這1384種順從突變。全球40多個國家和地區已經批准了營銷授權，其中包括美國、歐盟、英國、日本和其他國家。我們計劃繼續推出Galafold®在2020年期間在更多的國家。

作為口服單一療法，Galafold®旨在與內源性α-半乳糖苷酶A(“α-半乳糖苷酶A”)結合並穩定那些在GLP細胞為基礎的順應性分析中被確認為服從的遺傳變異的患者的內源性α-半乳糖苷酶A(“α-GalA”)酶。加拉福德®是一種口服精密藥物，旨在治療具有順從基因變異的患者的法布里病，目前，它不打算與ERT一起使用。
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Fabry病的基因治療
我們致力於為所有患有法布里病的人持續創新。對於患有法布里病的人來説，他們有不適合Galafold的非順從變種®作為單一療法，我們的策略是開發Fabry基因療法。2018年10月，我們通過與賓夕法尼亞大學達成合作協議，擴大了我們的基因治療產品組合，以尋求包括Fabry病在內的新型基因療法和其他適應症的研發。2019年10月，我們披露了使用Amicus工程轉基因進行Fabry AAV基因治療的初步數據，該基因在Fabry病小鼠模型中顯示出高水平的GLA活性和強勁的GL-3減少。
Pompe病的新型ERT治療
我們正在利用我們的生物製藥能力來開發AT-GAA，這是一種治療龐培病的新範例。AT-GAA由一種獨特設計的rhGAA酶ATB200或α-葡糖苷酶組成，具有優化的碳水化合物結構，與AT2221聯合使用可增強溶酶體的攝取，AT2221起到酶穩定劑的作用。我們於2018年12月啟動了AT-GAA、ATB200-03或PROPEL在晚發性龐培病成人患者中的全球3期臨牀研究。

藥理伴侶AT2221或米盧司坦不是直接促進GAA底物減少的活性成分，而是起到穩定ATB200的作用。小分子藥理伴侶AT2221結合並穩定循環中的ATB200，以提高關鍵疾病相關組織對活性酶的攝取，從而增加累積底物糖原的清除。

我們的策略是在正在進行的臨牀研究中增強AT-GAA的臨牀數據。根據美國食品和藥物管理局(FDA)和歐洲藥品管理局(“EMA”)的監管反饋，如果結果有利，3期PROPEL研究預計將支持廣泛適應症的批准，包括ERT-SWITCH和治療幼稚患者。
2019年10月，我們在第24屆世界肌肉協會國際年會上報告了我們的臨牀研究ATB200-02的其他中期數據。重點包括患者的肌肉功能、安全性和耐受性數據以及藥效學數據(肌肉損傷生物標記物、肌酸激酶、疾病底物生物標記物和尿己糖四糖)。術後24個月，18例患者中有16例肌肉功能改善。平均6分鐘步行試驗(“6MWT”)距離在ERT天真和ERT切換患者中均有所改善，並持續受益至24個月。所有5名ERT初治患者在所有時間點至24個月的6MWT距離均較基線增加。到目前為止，不良事件一般都是輕微的和短暫的。AT-GAA在超過1,500+次輸液(8名患者28次輸液相關反應)後，輸液相關反應(“IARs”)發生率很低。臨牀藥代動力學特徵與先前報道的臨牀前數據一致。使用AT-GAA治療導致所有患者隊列中的肌酸激酶和尿己糖四糖的持續和持久的降低，直到24個月。
龐培病的基因治療
作為我們長期承諾的一部分，我們將提供多種解決方案，以滿足龐培病社區尚未得到滿足的重大需求，我們還在推進龐培病的下一代基因療法治療。2018年10月，我們通過與賓夕法尼亞大學達成合作協議，擴大了我們的基因治療產品組合，致力於研究和開發治療龐培病和其他適應症的新基因療法。
2019年4月，我們公佈了我們針對龐培病的研究性腺相關病毒(AAV)基因治療計劃的初步臨牀前數據。這項在Pompe基因敲除小鼠中進行的初步臨牀前研究，採用未經修飾的野生型HGAA(“未經修飾的HGAA”)或具有溶酶體靶向細胞受體結合基序的Amicus/Penn工程HGAA轉基因(“經工程的HGAA”)進行單一大劑量的AAV基因治療。在Pompe小鼠模型中評估的所有關鍵組織中，工程HGAA AAV基因治療與未經修改的HGAA AAV基因治療相比，顯示出更強勁和一致的糖原減少。在中樞神經系統中，改造的HGAA AAV基因療法也顯示出神經細胞中糖原的強勁減少，這表明這可能是解決龐培病神經元方面的一種有效方法。未經修飾的HGAA AAV基因治療顯示神經細胞中的糖原減少最少。這項臨牀前研究為將Amicus工程轉基因與賓夕法尼亞大學的AAV基因治療技術相結合提供了初步驗證。

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2020年5月，我們公佈了在單一和聯合中樞神經系統(“CNS”)中應用工程HGAA AAV和系統定向基因療法治療晚期Pompe病小鼠模型的臨牀前數據。與未修飾的HGAA AAV相比，工程HGAA AAV在龐貝小鼠低劑量下顯示出更好的靶向性和清除糖原儲存的能力。大劑量IV療法顯示出強大的挽救作用，在大劑量IV治療的基礎上再加上大劑量側腦室內(“ICV”)治療提供了額外的益處。

不同類型巴頓病的基因治療
通過我們在全國兒童基金會的執照，我們正在研究針對多種形式的巴頓病的潛在的一流基因療法。巴頓病是一大類罕見的、致命的、遺傳性神經系統疾病的通稱，也被稱為神經性蠟樣脂褐素增多症(“NCLS”)。在這些疾病中，特定基因的缺陷會引發一連串的問題，幹擾細胞循環某些分子的能力。每個基因被稱為蠟樣脂褐素沉積症，神經元(“CLN”)，並給予不同的數字命名為其亞型。已知的巴頓病有13種，通常被稱為CLN1-8；10-14。各種類型的巴頓病具有相似的特徵和症狀，但在嚴重程度和發病年齡上有所不同。

我們有兩個CLN6和CLN3巴頓病的臨牀項目，還有幾個臨牀前項目，包括CLN1和其他類型的巴頓病。
我們的CLN6BATTEN病的1/2期研究完成了目標登記，13名患者接受了一次腺相關病毒血清9型AAV-CLN6基因治療。2019年8月，我們報告了研究中前8名患者的陽性中期臨牀數據。AAV-CLN6基因治療對運動和語言功能有積極影響。8名患者中有7名保持了穩定的漢堡運動和語言評分，或者最初有變化(+1到-1分)，然後穩定下來。2019年10月，我們報告了額外的中期臨牀數據，進一步支持一次性鞘內AAV基因治療對CLN6巴頓病兒童的影響。這一臨時數據表明，從基線到第12或24個月，大多數患者的漢堡運動、語言、癲癇和視力評分的各個組成部分穩定下來，特別是那些接受較年輕治療的患者，與匹配的未經治療的患者預期的進展相比。
2018年第四季度，我們宣佈啟動1/2期研究，以評估腺相關病毒血清9型AAV-CLN3基因治療CLN3Batten病兒童的安全性和有效性。在1/2期研究中，總共有3名患者在低劑量組接受了劑量治療，根據迄今的安全狀況，數據安全監測委員會允許我們開始登記加入高劑量隊列，最多可增加3名患者。一名高劑量患者已經服用了劑量，在單次注射AAV-CLN3基因療法後，到目前為止還沒有發生嚴重的不良事件。
CDKL5缺乏症
我們正在研究一種潛在的治療CDD的一流蛋白質替代療法，並通過與賓夕法尼亞大學的合作研究CDD的基因療法。CDKL5是X染色體上的一個基因，編碼CDKL5蛋白，調節幾種正常大腦發育所必需的蛋白的表達。CDKL5基因的遺傳突變導致CDKL5蛋白缺乏症和CDD。這種疾病在臨牀上表現為從嬰兒期開始的持續性癲癇發作，隨後是嚴重的神經發育障礙。大多數受CDD影響的兒童不能走路或照顧自己，還可能患有脊柱側凸、視力障礙、感覺問題和胃腸道併發症。
其他臨牀前基因治療
我們在積極的臨牀前開發中有許多額外的基因療法，包括MPS IIIB的基因療法以及MPS IIIA的下一代計劃。我們的策略是為這些罕見的破壞性小兒神經溶酶體儲存疾病開發第一或最好的AAV基因療法。
戰略聯盟和戰略安排
我們將繼續評估適當的業務發展機會，以創造股東價值，併為我們提供開發和營銷以罕見代謝性疾病為重點的技術或產品所需的財務、技術、臨牀和商業資源。我們正在定期探索潛在的合作、聯盟和其他業務發展機會。這些機會可能包括收購臨牀前階段、臨牀階段或市場上的產品，只要這些交易與我們為患有罕見和孤兒疾病的患者開發和提供治療的戰略計劃一致。
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綜合運營結果
截至2020年6月30日的三個月與2019年6月30日相比
下表提供了該公司的精選財務信息：
截至6月30日的三個月，
(千)20202019變化
產品淨銷售額$62,353  $44,130  $18,223  
銷貨成本6,676  5,367  1,309  
商品銷售成本佔產品淨銷售額的百分比10.7 %12.2 %(1.5)%
業務費用：
研究與發展69,611  70,981  (1,370) 
銷售、一般和管理34,657  42,578  (7,921) 
應付或有對價的公允價值變動715  480  235  
折舊攤銷2,039  1,154  885  
其他收入(費用)：
利息收入865  2,599  (1,734) 
利息支出(3,635) (4,625) 990  
可轉換票據的兑換損失—  (4,501) 4,501  
其他收入(費用)5,326  (877) 6,203  
所得税費用(3,703) (717) (2,986) 
普通股股東應佔淨虧損$(52,492) $(84,551) $32,059  
 淨產品銷售額。在截至2020年6月30日的三個月裏，與去年同期相比，產品淨銷售額增加了1820萬美元。這一增長主要是由於歐洲、美國和日本市場的持續增長。
銷售商品的成本。售出商品的成本包括製造成本以及與銷售我們產品相關的特許權使用費。在截至2020年6月30日的三個月裏，銷售成本佔產品淨銷售額的百分比為10.7%，而去年同期為12.2%，這主要是由於受特許權使用費負擔較高的國家/地區的銷售比例較高。
研發費用。下表彙總了我們針對每個正在開發的候選產品的主要產品開發計劃，以及與每個候選產品相關的自付第三方費用：
(千)截至6月30日的三個月，
項目20202019
第三方直接項目費用  
加拉福德®(法布里病)
$2,759  $3,996  
AT-GAA(龐培病)27,360  29,638  
基因治療計劃13,741  7,753  
臨牀前和其他項目389  513  
第三方直接項目總費用44,249  41,900  
其他項目成本  
人員成本18,981  18,821  
其他費用6,381  10,260  
其他項目總成本25,362  29,081  
研發總成本$69,611  $70,981  
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研究和開發成本減少了140萬美元，這主要是由於與臨牀研究和製造成本相關的費用的時間安排，以及龐培計劃中臨牀研究的進步和登記。與持續的監管要求相關的費用也有所減少，其中包括在新地理區域的批准，以及支持Galafold標籤擴展的兒科和其他研究®，以及主要由員工差旅和專業費用減少推動的其他成本的減少。這些減少被管道增長推動的基因治療計劃的增加部分抵消了。
銷售、一般和管理費用。“銷售、一般和行政費用減少了790萬美元，這主要是由於第三方專業費用和差旅費用的減少。
兑換可轉換票據的損失。於2019年第二季度，本公司與有限數量的可換股票據持有人簽訂了單獨的私下協商的交換協議。作為此次交換的結果，本公司在截至2019年6月30日的三個月的綜合經營表中確認了債務交換虧損450萬美元，並在綜合資產負債表中確認了額外實收資本2470萬美元。

其他收入(支出)。620萬美元的差異主要是由於我們公司間交易的重新計量中的外匯收益。
所得税費用。2020年第二季度的所得税支出為370萬美元。我們在不同的司法管轄區都要繳納所得税。我們的納税義務在很大程度上取決於税前收益在我們經營的許多司法管轄區之間的分配。
截至2020年6月30日的6個月與2019年6月30日相比
下表提供了該公司的精選財務信息：
截至6月30日的六個月，
(千)20202019變化
產品淨銷售額$122,878  $78,176  $44,702  
銷貨成本13,228  9,422  3,806  
商品銷售成本佔產品淨銷售額的百分比10.8 %12.1 %(1.3)%
業務費用：
研究與發展158,731  135,574  23,157  
銷售、一般和管理74,872  86,881  (12,009) 
應付或有對價的公允價值變動1,646  1,863  (217) 
折舊攤銷3,803  2,145  1,658  
其他收入(費用)：
利息收入2,380  5,238  (2,858) 
利息支出(7,364) (11,079) 3,715  
可轉換票據的兑換損失—  (40,624) 40,624  
其他(費用)收入(2,990) 209  (3,199) 
所得税費用(4,064) (885) (3,179) 
普通股股東應佔淨虧損$(141,440) $(204,850) $63,410  
 淨產品銷售額。截至2020年6月30日的6個月中，與去年同期相比，產品淨銷售額增加了4470萬美元。這一增長主要是由於歐洲、美國和日本市場的持續增長。
銷售商品的成本。售出商品的成本包括製造成本以及與銷售我們產品相關的特許權使用費。在截至2020年6月30日的六個月裏，銷售成本佔產品淨銷售額的百分比為10.8%，而去年同期為12.1%，這主要是由於受特許權使用費負擔較高的國家/地區的銷售比例較高。

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研發費用。下表彙總了我們針對每個正在開發的候選產品的主要產品開發計劃，以及與每個候選產品相關的自付第三方費用：
(千)截至6月30日的六個月，
項目20202019
第三方直接項目費用  
加拉福德®(法布里病)
$4,520  $8,352  
AT-GAA(龐培病)62,267  57,924  
基因治療計劃34,736  9,945  
臨牀前和其他項目1,594  973  
第三方直接項目總費用103,117  77,194  
其他項目成本  
人員成本41,699  38,455  
其他費用13,915  19,925  
其他項目總成本55,614  58,380  
研發總成本$158,731  $135,574  
研究和開發成本增加2320萬美元的主要原因是基因治療計劃的增加，這是由於隨着龐培計劃臨牀研究的進步和登記，管道增長以及臨牀研究和製造成本的增加，以及主要與基因治療計劃相關的人員成本的增加。這些增加的成本被與持續的法規要求、新地理區域的批准以及支持Galafold標籤擴展的兒科和其他研究相關的費用減少部分抵消® 以及其他成本的下降，這主要是由於員工差旅和專業費用的減少。
銷售、一般和管理費用。“銷售、一般和行政費用減少了1200萬美元，這主要是由於第三方專業費用和差旅費用的減少。
兑換可轉換票據的損失。於2019年前六個月，本公司與有限數目的可換股票據持有人訂立單獨的私下協商交換協議。作為此次交換的結果，公司在截至2019年6月30日的六個月的綜合經營表中確認了4060萬美元的債務交換虧損，並在綜合資產負債表中確認了2.15億美元的額外實收資本和普通股虧損。

其他(支出)收入。320萬美元的差額主要是由於我們重新衡量公司間交易時的匯兑損失造成的。
所得税費用。截至2020年6月30日的6個月的所得税支出為410萬美元。我們在不同的司法管轄區都要繳納所得税。我們的納税義務在很大程度上取決於税前收益在我們經營的許多司法管轄區之間的分配。
流動性與資本資源
由於我們的鉅額研發支出，以及建立一個支持Galafold推出的商業組織的支出®，我們自2002年成立以來一直沒有盈利，併產生了運營虧損。我們歷史上一直通過股票發行、債券發行、Galafold等方式為我們的運營提供資金®收入、合作和其他融資安排。
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流動資金的來源
2020年7月，我們與Hayfin Capital Management就4億美元的信貸安排(“2020高級擔保定期貸款”)達成了最終協議，利率等於3個月期LIBOR，下限為1%，年利率為6.5%，只需支付利息，直至2024年年中，並於2026年到期，為期6年。扣除費用和估計開支後，這筆交易的淨收益為3.861億美元。2020年高級擔保定期貸款沒有相關的權證或股權轉換功能。此外，我們使用收益中的1.563億美元自願結算了與BioPharma Credit PLC於2023年到期的高級擔保定期貸款的本金、應計利息和提前結算保費。其餘收益將用於其他一般公司和產品開發目的。
現金流探討
截至2020年6月30日，我們擁有3.096億美元的現金、現金等價物和有價證券。我們在各種計息工具上的現金投資超過了我們在流動性和保本方面的即時需求，包括美國政府機構和貨幣市場賬户的義務。在任何可能的情況下，我們都會設法將集中度和風險程度的潛在影響降至最低。雖然我們與金融機構的現金餘額超過了保險限額，但我們預計此類現金餘額不會出現任何損失。有關現金、現金等價物和有價證券的更多詳細信息，請參閲我們的合併財務報表附註中的“-注3.現金、現金等價物、有價證券和限制性現金”。
經營活動中使用的淨現金
截至2020年6月30日的6個月，運營中使用的淨現金為1.415億美元。運營中使用的淨現金組成部分包括截至2020年6月30日的6個月的淨虧損1.414億美元，以及運營資產和負債的淨變化3260萬美元。營業資產的變化主要是由於Galafold的商業銷售增加，應收賬款增加了1040萬美元® 預付資產和其他流動資產減少140萬美元，以支持Galafold的商業活動®。運營中使用的現金淨額也受到2390萬美元應付帳款和應計費用減少的影響，主要與合同製造和研究費用、項目費用和人員費用的支付有關。
截至2019年6月30日的6個月，運營中使用的淨現金為1.37億美元。運營中使用的淨現金組成部分包括截至2019年6月30日的6個月的淨虧損2.049億美元和運營資產和負債的淨變化210萬美元。營業資產的變化主要是由於Galafold的商業銷售增加，應收賬款增加了680萬美元®，預付和其他流動資產增加350萬美元，以支持Galafold的商業活動®推出，庫存增加190萬美元。業務中使用的現金淨額也受到應付賬款和應計費用增加1250萬美元的影響，主要涉及方案費用和對Galafold商業推出的支持®由於一個里程碑的支付，延期償還減少了150萬美元，部分抵消了這一減少額。
投資活動提供的淨現金
截至2020年6月30日的6個月，投資活動提供的淨現金為1.633億美元。我們的投資活動主要包括購買和銷售以及投資和資本支出的到期日。投資活動提供的現金淨額反映了2.101億美元用於出售和贖回有價證券，其中4500萬美元用於購買有價證券，190萬美元用於購買物業和設備，部分抵消了這一影響。
截至2019年6月30日的六個月，投資活動提供的淨現金為6500萬美元。我們的投資活動主要包括購買和銷售以及投資和資本支出的到期日。投資活動提供的現金淨額反映了2.614億美元用於出售和贖回有價證券，其中1.913億美元用於購買有價證券，510萬美元用於購置財產和設備。
融資活動提供的淨現金
截至2020年6月30日的6個月，融資活動提供的淨現金為260萬美元。融資活動提供的現金淨額主要反映了行使股票期權的1070萬美元，部分被購買既有限制性股票單位的810萬美元所抵消。
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截至2019年6月30日的六個月，融資活動提供的淨現金為2.138億美元。融資活動提供的淨現金主要反映發行普通股的1.89億美元，扣除支付的發行成本，終止有上限催繳的1990萬美元，行使股票期權和認股權證的760萬美元，部分被購買既有限制性股票單位的260萬美元所抵消。
資金要求
在可見的將來，我們預計營運虧損的主要原因是研究及發展開支，包括進行臨牀試驗的開支。*我們未來的資本需求將視乎多項因素而定，包括：
•我們候選藥物和基因治療候選藥物的臨牀前和臨牀試驗的進展和結果，包括但不限於AT-GAA、CLN6和CLN3；
•為我們的臨牀和臨牀前研究製造藥品供應的成本，包括製造龐培酶替代療法(“ERT”或“ATB200”或“α-葡糖苷酶”)和基因療法的成本；
•我們候選產品的臨牀前開發、實驗室測試和臨牀試驗的範圍、進展、結果和成本，包括那些測試使用與ERT聯合使用的藥物伴侶治療龐培病(“AT-GAA”)和用於治療罕見遺傳代謝性疾病的基因療法的範圍、進展、結果和成本；
•CDD、Pompe基因療法、Fabry基因療法、MPS IIIB和下一代MPS IIIA正在進行的臨牀前研究和後續臨牀試驗的未來結果，包括我們獲得監管批准並將這些基因療法商業化並獲得市場接受的能力；
•對我們的候選產品進行監管審查的成本、時間和結果；
•與審查我們的候選產品相關的法規標準的任何變化；
•我們追求的其他候選產品的數量和開發要求；
•商業化活動的成本，包括產品營銷、銷售和分銷；
•競爭技術的出現和其他不利的市場發展；
•我們成功實現Galafold商業化的能力®(“鹽酸米卡司他”)；
•我們有能力製造或供應足夠的臨牀或商業產品，包括Galafold®、AT-GAA和我們的基因治療候選者；
•我們獲得Galafold報銷的能力®;
•我們有能力滿足Galafold持續獲得監管批准的上市後承諾或要求®;
•我們獲得市場對Galafold認可的能力®;
•專利申請的準備、提交和起訴，以及與知識產權相關的權利要求的維護、執行和辯護的費用；
•我們收購或投資於業務、產品和技術的程度；
•我們成功地將收購的產品和技術整合到我們的業務中的能力，包括交易的預期收益可能無法完全實現，或者可能需要比預期更長的時間才能實現；
•我們有能力建立合作關係、合作伙伴關係或其他類似安排，並從任何此類合作者那裏獲得里程碑、特許權使用費或其他付款；
•我們適應英國退出歐盟後歐洲和英國市場變化的能力；
•我們的業務可能受到新型冠狀病毒(“新冠肺炎”)爆發影響的程度，包括由於我們、政府、我們的客户或供應商或其他第三方採取行動控制新冠肺炎的傳播，或其他衞生流行病或流行病的影響；
•外幣匯率的波動；以及
•會計準則的變更。
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雖然我們繼續從產品銷售中獲得收入，但在沒有額外資金的情況下，我們預計未來幾個季度和幾年內，我們持續的運營虧損將導致我們在運營中使用的現金增加。我們可能會通過債務或股權的公共或私人融資尋求額外資金。根據目前的運營模式，我們相信目前的現金狀況，加上2020年高級擔保定期貸款的淨收益和預期收入，足以為我們的運營和正在進行的研究計劃提供資金，直至實現盈利。新冠肺炎疫情的潛在未來影響、未來的業務發展合作、管道擴張以及對製造能力的投資可能會影響我們未來的資本需求。

與潛在未來付款相關的財務不確定性
里程碑付款/Royalties
Celenex-在2018年收購Celenex時，我們已同意額外支付高達1000萬美元的費用，用於實現某些開發里程碑，2.2億美元用於實現多個項目的某些監管批准里程碑，以及高達7500萬美元的分級銷售里程碑付款。
全國少年兒童協會-Celenex與Nationwide Children‘s簽訂了獨家許可協議，根據該許可協議，Nationwide Children’s有資格為每種產品獲得高達780萬美元的基於開發和銷售的里程碑。

佩恩-根據我們與賓夕法尼亞州立大學的擴展合作協議，賓夕法尼亞州立大學有資格獲得與每個適應症的許可產品相關的某些里程碑、版税和發現研究付款。里程碑付款是在每個適應症的某些開發和商業里程碑事件完成後支付的，每個適應症的總金額最高可達8800萬美元。特許權使用費的支付是根據許可產品、許可產品和國家/地區的許可產品淨銷售額計算的。在為期五年的協議期間，我們將每年提供1000萬美元，為探索研究計劃提供資金。
葛蘭素史克-2013年11月，我們與葛蘭素史克(GSK)簽訂了修訂後的協議(“修訂後的協議”)，根據該協議，我們獲得了開發米加司他並將其商業化作為單一療法並與治療Fabry病的ERT相結合的全球權利。經修訂協議全面修訂及取代吾等與葛蘭素史克於二零一二年七月訂立的較早協議(“原合作協議”)。根據修訂協議的條款，我們沒有向葛蘭素史克支付任何預付款。對於米卡司他單一療法，葛蘭素史克有資格獲得最高4000萬美元的批准後和基於銷售的里程碑，以及美國以外八個主要市場十幾歲左右的分級特許權使用費。此外，由於我們重新獲得了米格拉斯塔的全球使用權，我們不再有資格獲得根據最初的合作協議有資格獲得的任何里程碑或特許權使用費。

關鍵會計政策與重大判斷 
對我們的財務狀況和經營結果的討論和分析是以我們的財務報表為基礎的，這些報表是我們根據美國公認會計準則編制的。編制這些財務報表需要我們作出估計和假設，這些估計和假設會影響財務報表日期的已報告資產和負債額、或有資產和負債的披露，以及報告期內已報告的收入和費用。在持續的基礎上，我們評估我們的估計和判斷，包括下面更詳細描述的那些。我們根據歷史經驗和我們認為在當時情況下合理的各種其他因素進行估計，這些因素的結果構成了對資產和負債賬面價值的判斷的基礎，而這些資產和負債的賬面價值從其他來源看起來並不是很明顯。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計不同。
在截至2020年6月30日的六個月內，我們在截至2019年12月31日的財政年度的Form 10-K年報中披露的作為我們的重要會計政策和估計所描述的項目沒有重大變化，這些項目在公司財務報表的“-註釋2.重大會計政策摘要”中描述。
 近期會計公告
請參閲我們合併財務報表附註中的“-附註2.重要會計政策摘要”。
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項目3.關於市場風險的定量和定性披露
市場風險是指金融工具的公允價值因利率、股權價格、資信、融資、匯率或其他因素的變化而發生變化的風險。我們的主要市場風險敞口與我們的現金、現金等價物和有價證券的利率變化有關。我們將我們的投資放在高質量的金融工具上，主要是貨幣市場基金、公司債務證券、資產支持證券和一年以下的美國政府機構票據，我們認為這些工具的利率和信用風險有限。我們投資組合中的證券不是槓桿化的，被歸類為可供出售的證券，由於短期性質，利率風險最小。我們認為，截至2020年6月30日，平均利率每變化1%(100個基點)，我們投資組合的市值要麼會增加，要麼會減少40萬美元。我們目前不對衝利率風險，並與我們的投資政策一致，我們的投資組合中不使用衍生金融工具。
我們面臨着可變利率債務的利率風險。截至2020年6月30日，我們有一筆1.5億美元的高級擔保定期貸款，利率相當於3個月期倫敦銀行同業拆借利率(LIBOR)加7.50%的年利率。我們目前沒有對我們的可變利率債務進行對衝。截至2020年6月30日，我們的可變利率債務的年平均可變利率為9.4%。假設我們的可變利率債務的平均利率上升或下降100個基點，將導致截至2020年6月30日的利息支出變化40萬美元。
我們面臨着外匯風險，因為我們進行了以美元以外的貨幣計價的交易。我們目前沒有從事任何外幣對衝活動。目前的風險主要來自現金、應收賬款、公司間應收賬款和應付賬款，以及以外幣計價的產品淨銷售額。外幣匯率變動對我們國際產品銷售的正面和負面影響可能會被外幣匯率對我們的國際運營費用產生的自然的、相反的影響部分緩解。假設外匯匯率在任何一段時間內發生10%的變化都不會對我們的綜合財務報表產生實質性影響。
*有關我們對某些市場風險敞口的信息，請參閲我們截至2019年12月31日的財年Form 10-K年度報告中的項目7A，關於市場風險的定量和定性披露。自我們截至2019年12月31日的財年以來，我們的金融工具投資組合或市場風險敞口沒有實質性變化。

項目4.控制和程序
截至本季度報告Form 10-Q所涵蓋的期間結束時，根據經修訂的1934年證券交易法(“交易法”)，對我們的披露控制和程序(根據規則13a-15(E)和15d-15(E))的有效性進行的評估是在我們的首席執行官和首席財務官的監督下進行的，我們的管理層也參與了評估。基於該評估，首席執行官和首席財務官得出結論，截至該期間結束時，我們的披露控制和程序的有效性是在我們的首席執行官和首席財務官的監督下進行的，並有我們的管理層參與。根據該評估，首席執行官和首席財務官得出的結論是，截至該期間結束，我們的披露控制和程序的有效性是在我們的首席執行官和首席財務官的監督下進行的根據交易所法案，我們在提交或提交的報告中必須及時披露的信息，並有效地確保我們根據交易所法案提交或提交的報告中需要披露的信息被累積並傳達給我們的管理層，包括我們的首席執行官和首席財務官(視情況而定)，以便及時做出關於所需披露的決定。
在本報告涵蓋的財政季度內，我們對財務報告的內部控制(如規則13a-15(F)和15d-15(F))在上一財季發生的變化沒有對我們的財務報告內部控制產生重大影響，或有合理的可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響。

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第二部分：其他信息
項目1.法律程序
我們目前不是任何重大法律程序的一方。
項目1A.各種風險因素
除了我們之前在截至2019年12月31日的財年的Form 10-K年報中披露的風險因素外，還應考慮以下風險因素。

新型冠狀病毒(“新冠肺炎”)的流行和減少其傳播的努力可能會對我們的業務和運營產生負面影響。
新冠肺炎大流行給世界各地的醫療系統帶來了沉重的負擔，這可能會影響我們臨牀試驗的進展。監管機構要求的檢查和審查也可能因資源集中在新冠肺炎身上以及旅行等限制而推遲。我們臨牀試驗的時間和監管審查的重大延誤可能會對我們將產品線中的一些資產商業化的能力產生不利影響。患者無法正常進入醫療系統，加上對藥物持續供應的擔憂，可能會導致整個供應鏈(包括患者)的購買模式發生變化，這可能會增加或減少對我們產品的需求。同樣，我們暫時停止了員工與醫療保健提供者的面對面互動，這可能會減少對我們產品的需求。新冠肺炎還可能對我們的供應鏈和分銷系統產生不利影響，這可能會影響我們分銷產品的能力以及我們所依賴的第三方履行對我們的義務的能力，並可能增加我們的費用。此外，大流行造成的條件可能會加劇我們業務中固有的其他風險，除其他外，包括與藥品定價和獲取、知識產權保護、產品安全和功效問題、產品責任和其他訴訟有關的風險，以及不利的全球和當地經濟狀況的影響。

因此，雖然到目前為止對我們的財務影響還不是很大，但考慮到病毒的快速和演變性質，新冠肺炎可能會在未來一段時間(可能是實質性的)對我們的運營業績、財務狀況、流動性和現金流產生負面影響。新冠肺炎對我們的影響程度將取決於高度不確定和超出我們所知或控制的事態發展，包括但不限於大流行的持續時間和嚴重程度，為減少其傳播而採取的行動，以及更穩定的經濟和運營條件恢復的速度和程度。如果新冠肺炎疫情和任何相關的衰退或蕭條持續很長一段時間，我們的運營結果、財務狀況、流動性和現金流可能會受到收入和盈利下降以及有效和高效地開發和推出新藥的可能性降低的重大影響。
第二項未登記的股權證券銷售和收益的使用
最近出售的未註冊證券
沒有。
發行人購買股票證券
下表提供了截至2020年6月30日的三個月內購買我們普通股的某些信息：
期間
購買的股份總數(1)
每股平均支付價格作為公開宣佈的計劃或計劃的一部分購買的股票總數根據計劃或計劃可購買的最大股票數量(或近似美元價值)
2020年4月1日至2020年4月30日5,509  $9.91  —  —  
2020年5月1日至2020年5月31日11,559  $12.02  —  —  
2020年6月1日至2020年6月30日40,639  $11.54  —  —  
總計57,707  $11.48  —  —  
______________________________
(1)表示為支付與授予限制性股票獎勵相關的税款而預扣的普通股股份。
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項目3.高級證券違約
沒有。
項目4.礦山安全披露
沒有。
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項目6.展品
陳列品
數		 描述
10.1
註冊人與Cedar Brook 3 Corporation Center，L.P.於二零一一年八月十六日發出的不續訂租約通知。
10.2
貸款協議，日期為2020年7月17日，由Amicus Treeutics International Holding Ltd作為借款人，Amicus Treeutics，Inc.作為母公司和擔保人，Parent的某些子公司作為額外擔保人，以及Hayfin Services LLP作為某些貸款人的代理不時簽署。
31.1 
根據修訂後的“1934年證券交易法”頒佈的規則第13a-14和15d-14條對主要行政人員的認證
   
31.2 
根據修訂後的1934年證券交易法頒佈的規則13a-14和15d-14對首席財務官的證明
   
32.1 
根據2002年“薩班斯-奧克斯利法案”第906節認證首席執行官和首席財務官
   
101.INS
內聯XBRL實例文檔-實例文檔不會顯示在交互數據文件中，因為其XBRL標記嵌入在內聯XBRL文檔中
101.SCH內聯XBRL分類擴展架構文檔
101.CAL內聯XBRL分類擴展計算鏈接庫文檔
101.LAB內聯XBRL分類擴展標籤Linkbase文檔
101.PRE內聯XBRL分類擴展演示文稿Linkbase文檔
101.DEF內聯XBRL分類擴展定義Linkbase文檔
104封面交互數據文件(格式為內聯XBRL，包含在附件101中)



第5項其他資料
無
34

簽名
根據1934年證券交易法的要求，註冊人已正式促使本報告由正式授權的簽署人代表其簽署。
 Amicus治療公司。
  
日期：2020年8月10日依據：/s/約翰·F·克勞利
  約翰·F·克勞利
  董事長兼首席執行官
  (首席行政主任)
  
日期：2020年8月10日依據：/s/Daphne Quimi
  達芙妮·奎米
  首席財務官
  (首席財務官)

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