P1Y馬裏納斯製藥公司(Marinus PharmPharmticals Inc.)0001267813--12-312020Q2錯誤US-GAAP：其他應計負債非流動US-GAAP：應計負債當前US-GAAP：其他應計負債非流動US-GAAP：應計負債當前3000093030001267813美國-GAAP：CommonStockMember2020-01-012020-03-310001267813美國-GAAP：CommonStockMember2019-01-012019-03-310001267813美國-GAAP：CommonStockMemberMrns：PublicOfferingMember2019-10-012019-12-310001267813Mrns：SeriesAConvertiblePferredStockMember美國-GAAP：PrivatePlacementMember2019-10-012019-12-310001267813美國-GAAP：RetainedEarningsMember2020-06-300001267813US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2020-06-300001267813Us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember2020-06-300001267813美國-GAAP：RetainedEarningsMember2020-03-310001267813US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2020-03-310001267813Us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember2020-03-3100012678132020-03-310001267813美國-GAAP：RetainedEarningsMember2019-12-310001267813US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2019-12-310001267813美國-GAAP：RetainedEarningsMember2019-06-300001267813US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2019-06-300001267813美國-GAAP：RetainedEarningsMember2019-03-310001267813US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2019-03-3100012678132019-03-310001267813美國-GAAP：RetainedEarningsMember2018-12-310001267813US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2018-12-310001267813Us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember2018-12-310001267813SRT：最大成員數2020-04-012020-06-300001267813SRT：最大成員數2020-01-012020-06-300001267813SRT：最大成員數2019-04-012019-06-300001267813SRT：最大成員數2019-01-012019-06-300001267813Mrns：SeriesAConvertiblePferredStockMember美國-GAAP：Preference redStockMember2020-06-300001267813美國-GAAP：SecuryStockMember2020-06-300001267813美國-GAAP：CommonStockMember2020-06-300001267813美國-GAAP：SecuryStockMember2020-03-310001267813美國-GAAP：CommonStockMember2020-03-310001267813美國-GAAP：SecuryStockMember2019-12-310001267813美國-GAAP：CommonStockMember2019-12-310001267813美國-GAAP：SecuryStockMember2019-06-300001267813美國-GAAP：CommonStockMember2019-06-300001267813美國-GAAP：SecuryStockMember2019-03-310001267813美國-GAAP：CommonStockMember2019-03-310001267813美國-GAAP：SecuryStockMember2018-12-310001267813美國-GAAP：CommonStockMember2018-12-310001267813Mrns：PublicOfferingMember2020-06-300001267813美國-GAAP：EmployeeStockOptionMemberMrns：StockOptionAndIncentivePlan2005成員2020-06-300001267813美國-GAAP：EmployeeStockOptionMemberMRNS：股權激勵計劃2014年成員2020-06-300001267813美國-GAAP：EmployeeStockOptionMember2020-06-300001267813美國-GAAP：EmployeeStockOptionMemberMRNS：EquityIncentivePlanEmployeeMember2020-01-012020-06-300001267813美國-GAAP：EmployeeStockOptionMemberMRNS：股權激勵計劃2014年成員2020-01-012020-06-300001267813美國-GAAP：RestrictedStockMember2020-06-300001267813SRT：最小成員數美國-GAAP：RestrictedStockMember2020-01-012020-06-300001267813SRT：最大成員數美國-GAAP：RestrictedStockMember2020-01-012020-06-300001267813美國-GAAP：CommonStockMemberMrns：PublicOfferingMember2020-06-012020-06-300001267813Mrns：SeriesAConvertiblePferredStockMember2020-06-300001267813Us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember2020-01-012020-03-310001267813Us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember2019-01-012019-03-310001267813美國-GAAP：RetainedEarningsMember2020-04-012020-06-300001267813美國-GAAP：RetainedEarningsMember2019-04-012019-06-300001267813美國-GAAP：RetainedEarningsMember2019-01-012019-03-310001267813SRT：最小成員數2020-06-300001267813SRT：最大成員數2020-06-300001267813US-GAAP：公允價值輸入級別2成員US-GAAP：FairValueMeasurementsRecurringMember美國-GAAP：美國ReasurySecuritiesMember2020-06-300001267813美國-GAAP：存款成員認證US-GAAP：公允價值輸入級別1成員US-GAAP：FairValueMeasurementsRecurringMember2020-06-300001267813US-GAAP：FairValueMeasurementsRecurringMember美國-GAAP：美國ReasurySecuritiesMember2020-06-300001267813美國-GAAP：存款成員認證US-GAAP：FairValueMeasurementsRecurringMember2020-06-300001267813美國-GAAP：存款成員認證US-GAAP：公允價值輸入級別1成員US-GAAP：FairValueMeasurementsRecurringMember2019-12-310001267813美國-GAAP：存款成員認證US-GAAP：FairValueMeasurementsRecurringMember2019-12-310001267813Mrns：StockOptionAndIncentivePlan2005成員2020-06-300001267813MRNS：股權激勵計劃2014年成員2020-06-3000012678132019-06-3000012678132018-12-310001267813美國-GAAP：MoneyMarketFundsMemberUS-GAAP：公允價值輸入級別1成員US-GAAP：FairValueMeasurementsRecurringMember2020-06-300001267813美國-GAAP：MoneyMarketFundsMemberUS-GAAP：FairValueMeasurementsRecurringMember2020-06-300001267813美國-GAAP：MoneyMarketFundsMemberUS-GAAP：公允價值輸入級別1成員US-GAAP：FairValueMeasurementsRecurringMember2019-12-310001267813美國-GAAP：MoneyMarketFundsMemberUS-GAAP：FairValueMeasurementsRecurringMember2019-12-310001267813US-GAAP：公允價值輸入級別2成員US-GAAP：FairValueMeasurementsRecurringMember2020-06-300001267813US-GAAP：公允價值輸入級別1成員US-GAAP：FairValueMeasurementsRecurringMember2020-06-300001267813US-GAAP：FairValueMeasurementsRecurringMember2020-06-300001267813US-GAAP：公允價值輸入級別1成員US-GAAP：FairValueMeasurementsRecurringMember2019-12-310001267813US-GAAP：FairValueMeasurementsRecurringMember2019-12-310001267813美國-GAAP：股票補償計劃成員2020-01-012020-06-300001267813美國-GAAP：RestrictedStockMember2020-01-012020-06-300001267813US-GAAP：ConvertiblePferredStockMember2020-01-012020-06-300001267813美國-GAAP：股票補償計劃成員2019-01-012019-06-300001267813美國-GAAP：RestrictedStockMember2019-01-012019-06-300001267813美國-GAAP：RestrictedStockMember美國-GAAP：一般和行政費用成員2020-04-012020-06-300001267813美國-GAAP：EmployeeStockOptionMember美國-GAAP：研究和開發費用成員2020-04-012020-06-300001267813美國-GAAP：EmployeeStockOptionMember美國-GAAP：一般和行政費用成員2020-04-012020-06-300001267813美國-GAAP：RestrictedStockMember2020-04-012020-06-300001267813美國-GAAP：EmployeeStockOptionMember2020-04-012020-06-300001267813美國-GAAP：RestrictedStockMember美國-GAAP：一般和行政費用成員2020-01-012020-06-300001267813美國-GAAP：EmployeeStockOptionMember美國-GAAP：研究和開發費用成員2020-01-012020-06-300001267813美國-GAAP：EmployeeStockOptionMember美國-GAAP：一般和行政費用成員2020-01-012020-06-300001267813美國-GAAP：RestrictedStockMember2020-01-012020-06-300001267813美國-GAAP：EmployeeStockOptionMember2020-01-012020-06-300001267813美國-GAAP：RestrictedStockMember美國-GAAP：研究和開發費用成員2019-04-012019-06-300001267813美國-GAAP：RestrictedStockMember美國-GAAP：一般和行政費用成員2019-04-012019-06-300001267813美國-GAAP：EmployeeStockOptionMember美國-GAAP：研究和開發費用成員2019-04-012019-06-300001267813美國-GAAP：EmployeeStockOptionMember美國-GAAP：一般和行政費用成員2019-04-012019-06-300001267813美國-GAAP：RestrictedStockMember2019-04-012019-06-300001267813美國-GAAP：EmployeeStockOptionMember2019-04-012019-06-300001267813美國-GAAP：RestrictedStockMember美國-GAAP：研究和開發費用成員2019-01-012019-06-300001267813美國-GAAP：RestrictedStockMember美國-GAAP：一般和行政費用成員2019-01-012019-06-300001267813美國-GAAP：EmployeeStockOptionMember美國-GAAP：研究和開發費用成員2019-01-012019-06-300001267813美國-GAAP：EmployeeStockOptionMember美國-GAAP：一般和行政費用成員2019-01-012019-06-300001267813美國-GAAP：RestrictedStockMember2019-01-012019-06-300001267813美國-GAAP：EmployeeStockOptionMember2019-01-012019-06-300001267813US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2019-04-012019-06-3000012678132019-04-012019-06-300001267813US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2019-01-012019-03-3100012678132019-01-012019-03-310001267813Mrns：SeriesAConvertiblePferredStockMember美國-GAAP：Preference redStockMember2020-04-012020-06-300001267813US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2020-04-012020-06-3000012678132020-04-012020-06-300001267813美國-GAAP：CommonStockMember2020-04-012020-06-300001267813MRNS：EquityDistributionAgreement 2017成員2019-10-012019-12-310001267813Mrns：PublicOfferingMember2020-04-012020-06-300001267813MRNS：EquityDistributionAgreement 2017成員2020-04-012020-06-3000012678132019-10-012019-12-3100012678132019-01-012019-06-3000012678132020-01-012020-03-3100012678132020-06-3000012678132019-12-310001267813美國-GAAP：RetainedEarningsMember2020-01-012020-03-310001267813US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2020-01-012020-03-3100012678132020-08-0400012678132020-01-012020-06-30xbrli：共享iso4217：美元iso4217：美元xbrli：共享xbrli：純

美國

證券交易委員會

華盛頓特區20549

表格：10-Q

☒	根據1934年“證券交易法”第13或15(D)節規定的季度報告

關於截至的季度期間2020年6月30日

或

☐	根據1934年“證券交易法”第13或15(D)節提交的過渡報告

在由至至的過渡期內

佣金檔案編號001-36576

Marinus製藥公司

(章程中規定的註冊人的確切姓名)


特拉華州		20-0198082
(州或其他司法管轄區) 公司或組織)		(I.R.S.僱主識別號碼)

5拉德諾公司中心，500套房

馬特森福德路100號

拉德諾, 帕19087

(註冊人主要執行辦公室地址，包括郵政編碼)

註冊人電話號碼，包括區號：(484) 801-4670

根據該法第12(B)條登記的證券：


每節課的標題	交易代碼	註冊的每個交易所的名稱
普通股，每股票面價值0.001美元	MRNS	納斯達克全球市場

用複選標記表示註冊人是否：(1)在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類報告的較短期限內)，(1)已提交了1934年證券交易法第(13)或15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內一直遵守此類提交要求。他説：⌧ 是☐不是的。

用複選標記表示註冊人是否在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T規則第405條(本章232.405節)要求提交的每個交互數據文件。☒ 是 ☐“不是。”

用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司還是新興的成長型公司。請參閲“交易法”第12b-2條中“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小報告公司”和“新興成長型公司”的定義。


大型加速文件管理器☐	加速的文件管理器	☒

非加速文件管理器☐	規模較小的新聞報道公司	☒

新興成長型公司☐

如果是新興成長型公司，請通過複選標記表明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據“交易法”第13(A)條規定的任何新的或經修訂的財務會計準則。他説：◻

用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如“交易法”第12b-2條所定義)。“☐是☒“不是。”

截至2020年8月4日，註冊人普通股的流通股數量(每股票面價值0.001美元)為：122,194,683.

Marinus製藥公司。

表格10-Q的索引

截至2020年6月30日的季度

第一部分-財務信息
第1項	財務報表(未經審計)
	截至2020年6月30日和2019年12月31日的資產負債表	3
	截至2020年6月30日和2019年6月30日的三個月和六個月的營業和全面虧損報表	4
	截至2020年和2019年6月30日止六個月的現金流量表	5
	截至2020年和2019年6月30日的三個月和六個月的股東權益報表	6
	財務報表附註	9
第二項。	管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析	17
項目3.	關於市場風險的定量和定性披露	27
項目4.	管制和程序	27

第II部分-其他資料
第1項	法律程序	28
第1A項	危險因素	28
第二項。	未登記的股權證券銷售和收益的使用	65
項目3.	高級證券違約	65
項目4.	礦場安全資料披露	65
第五項。	其他資料	65
第6項	陳列品	65
	簽名	67

第I部分

財務信息

項目1.財務報表

Marinus製藥公司。

資產負債表

(以千為單位，不包括每股和每股金額)

(未經審計)



	六月三十日，		十二月三十一號，
	2020		2019

資產
流動資產：
現金和現金等價物	$	98,930	$	90,943
短期投資		6,966		739
預付費用和其他流動資產		3,139		2,452
流動資產總額		109,035		94,134
財產和設備，淨額		2,105		2,265
其他資產		2,303		2,443
總資產	$	113,443	$	98,842
負債和股東權益
流動負債：
應付帳款	$	3,733	$	2,763
應計費用		5,770		5,268
流動負債總額		9,503		8,031
其他長期負債		2,795		3,042
負債共計		12,298		11,073
A系列可轉換優先股，$0.001票面價值；25,000,000授權股份，30,000已發行及已發行的股份傑出的2019年12月31日		—		28,200
承擔和或有事項(附註9)
股東權益：
A系列可轉換優先股，$0.001票面價值；25,000,000授權股份，9,303已發行的股票和傑出的2020年6月30日		8,745		—
普通股，$0.001票面價值；300,000,000授權股份，122,223,914已發出，並已發出122,194,683在2020年6月30日未償還，並且86,500,353已發出，並已發出86,471,122截至2019年12月31日未償還		123		87
額外實收資本		371,051		295,056
國庫股按成本價計算，29,231股票於2020年6月30日和2019年12月31日		—		—
累計其他綜合收入		27		—
累積赤字		(278,801)		(235,574)
股東權益總額		101,145		59,569
總負債和股東權益	$	113,443	$	98,842

請參閲財務報表附註。

Marinus製藥公司。

營業報表和全面虧損

(以千為單位，不包括每股和每股金額)

(未經審計)


	截至6月30日的三個月，				截至6月30日的六個月，
	2020		2019		2020		2019

費用：
研究與發展	$	11,752	$	10,010	$	26,756	$	18,882
一般和行政		4,130		2,502		7,980		6,169
運營損失		(15,882)		(12,512)		(34,736)		(25,051)
利息收入		212		90		398		186
其他費用，淨額		(5)		(1)		(9)		(41)
淨損失	$	(15,675)	$	(12,423)	$	(34,347)	$	(24,906)
可轉換優先股的等值股息		—		—		(8,880)		—
適用於普通股股東的淨虧損	$	(15,675)	$	(12,423)	$	(43,227)	$	(24,906)
每股信息：
普通股每股淨虧損-基本和攤薄	$	(0.16)	$	(0.24)	$	(0.46)	$	(0.47)
已發行的基本和稀釋加權平均股票		99,770,498		52,522,225		93,180,795		52,493,874

淨損失	$	(15,675)	$	(12,423)	$	(34,347)	$	(24,906)
其他全面收入：
可供出售證券的未實現收益		—		—		27		—
全面損失總額	$	(15,675)	$	(12,423)	$	(34,320)	$	(24,906)

請參閲財務報表附註。

Marinus製藥公司。

現金流量表

(千)

(未經審計)


	截至6月30日的六個月，
	2020		2019

經營活動現金流
淨損失	$	(34,347)	$	(24,906)
對淨虧損與經營活動中使用的現金淨額進行調整：
折舊攤銷		167		112
基於股票的薪酬費用		3,672		3,099
固定資產處置損失		—		42
非現金租賃費用		127		107
非現金租賃負債		187		(143)
投資折價攤銷		2		—
營業資產和負債的變化：
預付費用和其他流動資產		(680)		(1,095)
應付帳款、應計費用和其他長期負債		827		2,404
經營活動中使用的現金淨額		(30,045)		(20,380)
投資活動的現金流
短期投資的到期日		2,729		5,000
購買短期投資		(8,931)		(2,482)
財產和設備押金		—		(6)
購買財產和設備		—		(340)
投資活動提供的淨現金(用於)		(6,202)		2,172
融資活動的現金流
行使股票期權所得收益		512		65
股票發行收益，扣除發行成本		43,722		(148)
融資活動提供的現金淨額		44,234		(83)
現金及現金等價物淨增(減)額		7,987		(18,291)
現金和現金等價物-期初		90,943		67,727
現金和現金等價物--期末	$	98,930	$	49,436
補充披露現金流量信息
將優先股轉換為普通股	$	17	$	—
應計股權發行成本	$	210	$	—
經營租賃負債	$	—	$	3,357
經營性使用權資產	$	—	$	2,458

請參閲財務報表附註。

Marinus製藥公司。

股東權益表

(單位為千，份額除外)

(未經審計)


												積累的數據
	系列A						附加					其他				總計：
	可轉換股票優先股			普通股			實繳費用		國庫券和股票			綜合		積累的數據		股東的
	股份	數量		股份	數量		資本		股份	數量		收入		赤字		權益
餘額，2018年12月31日	—	$	—	52,548,244	$	53	$	249,727	29,231		—	$	(2)	$	(181,453)	$	68,325
基於股票的薪酬費用	—		—	—		—		1,836	—		—		—		—		1,836
股票期權的行使	—		—	55,812		—		65	—		—		—		—		65
沒收限制性股票	—		—	(20,200)		—		—	—		—		—		—		—
投資未實現收益	—		—	—		—		—	—		—		2		—		2
淨損失	—		—	—		—		—	—		—		—		(12,483)		(12,483)
平衡，2019年3月31日	—	$	—	52,583,856	$	53	$	251,628	29,231		—	$	—	$	(193,936)	$	57,745
基於股票的薪酬費用	—		—	—		—		1,263	—		—		—				1,263
淨損失	—		—	—		—		—	—		—		—		(12,423)		(12,423)
餘額，2019年6月30日	—	$	—	52,583,856	$	53	$	252,891	29,231		—	$	—	$	(206,359)	$	46,585

餘額，2019年12月31日	—	$	—	86,500,353	$	87	$	295,056	29,231		—	$	—	$	(235,574)	$	59,569
基於股票的薪酬費用	—		—	—		—		1,876	—		—		—		—		1,876
股票期權的行使	—		—	239,913		—		312	—		—		—		—		312
發行限制性股票	—		—	21,000		—		—	—		—		—		—		—

投資未實現收益	—		—	—		—		—	—	—		27		—		27
受益轉換的視為股息特徵-A系列可轉換優先股	—		—	—		—		8,880	—	—		—		(8,880)		—
淨損失	—		—	—		—		—	—	—		—		(18,672)		(18,672)
平衡，2020年3月31日	—	$	—	86,761,266	$	87	$	306,124	29,231	—	$	27	$	(263,126)	$	43,112
基於股票的薪酬費用	—		—	—		—		1,796	—	—		—		—		1,796
股票期權的行使	—		—	189,819		—		200	—	—		—		—		200
將可轉換優先股轉換為普通股	—		—	16,557,600		17		19,438	—	—		—		—		19,455
根據股權分配協議發行普通股，扣除費用淨額#美元68	—		—	315,229		—		602	—	—		—		—		602
發行與後續公開發行相關的普通股(#美元2.50每股)，扣除費用$3,090	—		—	18,400,000		19		42,891	—	—		—		—		42,910
敞篷車的轉讓	9,303		8,745	—		—			—	—		—		—		8,745

將優先股轉換為永久股權
淨損失	—		—	—		—		—	—	—		—		(15,675)		(15,675)
平衡，2020年6月30日	9,303	$	8,745	122,223,914	$	123	$	371,051	29,231	—	$	27	$	(278,801)	$	101,145

請參閲財務報表附註。

Marinus製藥公司。

財務報表附註

1.業務及流動資金説明

我們是一家臨牀階段的製藥公司，專注於開發和商業化創新療法，以治療罕見癲癇患者。我們臨牀階段的候選產品加納索龍是一種GABA的正變構調節劑。_A目前正在為兩種不同的給藥途徑開發配方：靜脈注射(IV)和口服。甘納索龍是一種內源性神經類固醇--別孕酮的合成類似物。不同的配方旨在最大限度地提高甘納鬆龍在成人和兒科患者羣體、急性和慢性護理以及住院和自我給藥環境中的潛在治療應用。Ganaxolone同時作用於突觸和突觸外GABA_A受體，一個以抗癲癇、抗抑鬱和緩解焦慮而聞名的靶點。

2019年12月，中國武漢市發現一株新型冠狀病毒(新冠肺炎)暴發。這種病毒已被世界衞生組織宣佈為大流行，並已蔓延到其他國家，包括美國。遏制新冠肺炎傳播的努力已經加強，包括美國在內的許多國家已經實施了嚴格的旅行限制、業務關閉和社會疏遠措施，這些措施已經通過供應鏈短缺和臨牀試驗招募困難影響了臨牀發展，因為醫院減少和分流了人員，將資源轉移到患有這種傳染病的患者身上，並限制了非患者進入醫院的機會。新冠肺炎的爆發可能導致我們或我們的員工、承包商、供應商和其他合作伙伴在一段時間內無法進行正常業務活動，包括由於政府當局可能要求或強制關閉。

新冠肺炎在全球的持續傳播影響了我們的運營，但對截至2020年6月30日的三個月和六個月的業務、運營業績、財務狀況或現金流沒有實質性影響。例如，我們的口服甘納鬆酮治療CDKL5缺乏症的第一階段支持性臨牀試驗由於新冠肺炎的原因而推遲了登記，然而，這些試驗仍在繼續登記，預計將於2020年第三季度末完成。此外，為了響應新冠肺炎，在我們正在進行的臨牀試驗中，我們實施了與美國食品和藥物管理局(FDA)關於新冠肺炎疫情期間醫療產品臨牀試驗指導方針一致的多項措施，包括實施遠程現場監測和在需要時使用遠程醫療進行遠程訪問。雖然截至2020年6月30日的三個月和六個月的運營尚未受到新冠肺炎疫情的實質性影響，但由於眾多不確定性，我們無法預測新冠肺炎未來將對我們的業務、財務狀況、經營業績和現金流產生的影響。大流行的持續時間和嚴重程度及其對我們業務的長期影響目前還不確定，我們能否籌集足夠的額外融資取決於許多我們無法控制的因素，包括目前資本市場因新冠肺炎大流行而出現的波動。

流動資金

自成立以來，我們沒有產生任何產品收入，併發生了運營虧損，其中包括#美元的虧損。34.3截至2020年6月30日的6個月為100萬美元。不能保證有利可圖的運營永遠都會實現，如果實現了，可能會持續下去。此外，我們的候選產品的開發活動、臨牀和臨牀前測試以及商業化將需要大量額外資金。截至2020年6月30日，我們的累計赤字為278.8100萬美元，我們預計在未來一段時間內將遭受重大損失。我們計劃用發行股票證券、發行債務、合作、許可交易和其他商業交易的收益以及未來產品銷售的收入(如果有的話)來為我們未來的運營提供資金。我們沒有從運營中產生正的現金流，也不能保證我們將成功地獲得足夠的資金來開發我們的候選產品並將其商業化。

Marinus製藥公司。

財務報表附註(續)

關於2020年6月股權融資的結束，我們總共發行了18,400,000公開發行的普通股，在扣除公開發行中的承銷折扣和佣金以及其他預計發行費用後的淨收益總額為$42.9百萬

關於2019年第四季度同步股權融資的結束，我們共發行了32,200,000在包銷的公開發行中的普通股和30,000私募A系列可轉換優先股股票，扣除公開發行中的承銷折扣和佣金以及其他估計發售費用後，淨收益總額為$65.7在2019年第四季度，我們還籌集了淨收益美元2.1百萬美元，與出售1,692,289根據我們的股權分配協議，普通股。

2.重要會計政策摘要

陳述的基礎

本文中包含的未經審計的中期財務報表是根據美國證券交易委員會(SEC)的規則和規定編制的。因此，它們不包括按照美國公認的會計原則展示我們的財務狀況、經營結果和現金流量所需的所有信息和披露。(GAAP)用於年度財務報表。管理層認為，這些未經審計的中期財務報表反映了所有必要的調整，主要由正常經常性應計項目組成，這些調整是公平列報我們的財務狀況、運營結果和所列示期間的現金流量所必需的。中期的經營結果不一定代表全年的結果。這些未經審計的中期財務報表應與截至2019年12月31日的年度經審計財務報表及其附註一起閲讀，這些報表包括在我們於2020年3月16日提交給SEC的10-K表格年度報告中。

預算的使用

根據公認會計準則編制財務報表要求管理層作出估計和假設，以影響財務報表日期的資產和負債報告金額、或有資產和負債的披露以及報告期內報告的收入和費用金額。實際結果可能與這樣的估計不同。

新會計公告

2016年6月，財務會計準則委員會(FASB)發佈了會計準則更新(ASU)2016-13號，金融工具-信用損失(主題326)：金融工具信用損失的計量。ASU用反映預期信用損失的方法取代了現行GAAP中的已發生損失減值方法，並要求考慮更廣泛的合理和可支持的信息來告知信用損失估計。*我們採用了ASU自2020年1月1日起生效的方法。

我們的現金等價物和短期投資被記為可供出售的債務工具和存單，按公允價值記錄。這些工具的利息收入在中期經營報表和全面虧損中記為“其他收入”。我們從未經歷過現金等價物或短期投資的應收本金或利息的信用損失。我們的可供出售的債務證券代表(美國)因此，我們沒有衡量這些證券的信貸損失撥備，也沒有記錄在通過ASU No.2016-13後截至2020年6月30日的三個月和六個月期間對累積赤字的累積影響調整。(注：美國聯邦存款保險公司(FDIC)對這些證券進行了單獨和全面的保險。)因此，我們沒有衡量這些證券的信貸損失撥備，也沒有記錄在ASU No.2016-13通過後截至2020年6月30日的三個月和六個月期間對累積赤字的累積影響調整。

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財務報表附註(續)

3.公允價值計量

FASB會計準則將公允價值定義為在計量日期在市場參與者之間的有序交易中出售資產或支付轉移負債的價格(退出價格)。會計準則概述了估值框架，並創建了公允價值等級，以增加公允價值計量和相關披露的一致性和可比性。在確定公允價值時，我們使用報價和可觀察到的投入。可觀察到的投入是市場參與者根據從獨立來源獲得的市場數據為資產或負債定價時使用的投入。

公允價值層次結構根據投入來源分為三個級別，如下所示：

●

級別1-基於相同資產或負債的活躍市場未經調整的報價進行估值。

●

二級-基於類似資產和負債的可觀察到的投入和活躍市場的報價進行估值。

●

第3級-基於不可觀察的投入和對整體公允價值計量有重要意義的模型進行估值。

如果用於計量公允價值的輸入落在層次結構的不同級別，則類別級別基於對工具的公允價值計量重要的最低優先級別的輸入。

估值技術.第2級輸入

我們通過考慮從第三方定價服務獲得的估值，估計我們在公允價值等級中被歸類為第二級的金融工具(包括美國國債)的公允價值。定價服務使用行業標準估值模型，包括基於收入和基於市場的方法，對於這些模型，所有重要的投入都可以直接或間接地觀察到，以估計公允價值。這些輸入包括相同或類似證券的報告交易和經紀/交易商報價、基準收益率、發行人信用利差、基準證券和其他可觀察到的輸入。我們為每種金融工具獲取單一價格，並且不調整從定價服務獲得的價格。我們通過審查我們的第三方定價服務的定價方法，從其他定價來源獲取市場價值，並將其與第三方定價服務提供的股價進行比較，來驗證我們的第三方定價服務提供的價格。在完成我們的驗證程序後，截至2020年6月30日，我們沒有調整或覆蓋我們的第三方定價服務提供的任何公允價值計量。

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財務報表附註(續)

下面的公允價值層次表提供了關於我們的金融資產和負債的每個主要類別的信息，這些資產和負債以公允價值在經常性基礎上計量(以千為單位)：


	1級		2級		第3級		總計
2020年6月30日
資產
貨幣市場基金(現金等價物)	$	89,151	$	—	$	—	$	89,151
存單		4,958		—		—		4,958
美國國債		—		2,008		—		2,008
總資產	$	94,109	$	2,008	$	—	$	96,117
2019年12月31日
資產
貨幣市場基金(現金等價物)	$	85,395	$	—	$	—	$	85,395
存單		739		—		—		739
總資產	$	86,134	$	—	$	—	$	86,134

4.應累算費用

應計費用包括以下內容(以千計)：


	六月三十日，		2011年12月31日
	2020		2019
工資總額及相關費用	$	1,807	$	2,514
臨牀試驗和藥物開發		2,802		1,849
專業費用		673		396
短期租賃負債		479		446
其他		9		63
應計費用總額	$	5,770	$	5,268

5.投資

截至2020年6月30日，我們的短期投資包括在不同日期到期至2020年11月的美國國債，以及在不同日期到期至2021年2月的各金融機構存單。美國國債在我們的中期和年度資產負債表上被歸類為短期投資，存單在我們的臨時資產負債表上被歸類為短期投資。美國國庫券和存單被歸類為可供出售，並按公允價值記錄。截至2020年6月30日，我們可供出售證券的總公允價值為$7.0百萬

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財務報表附註(續)

6.普通股每股虧損

每股基本虧損的計算方法是將適用於普通股股東的淨虧損除以各期間已發行普通股的加權平均股數。每股攤薄虧損包括可能行使或轉換證券(如可轉換優先股、應付可轉換票據、認股權證、股票期權及未歸屬限制性股票)的影響(如有)，這些影響將導致發行普通股的增量股份。在計算適用於普通股股東的每股基本淨虧損和稀釋淨虧損時，由於存在淨虧損時，稀釋股份不包括在計算中，因此兩種計算的加權平均股數保持不變。注7對這些可能稀釋的證券進行了更全面的描述，並在下表中進行了彙總：


	六月三十日，
	2020	2019
可轉換優先股	7,442,400	—
限制性股票	21,000	32,400
股票期權	12,899,540	6,618,571
	20,362,940	6,650,971

7.股東權益

2005年，我們通過了2005年股票期權和激勵計劃(2005計劃)，授權我們授予期權、限制性股票和其他基於股權的獎勵。截止到2020年6月30日，172,276根據與2005年計劃有關的贈款，購買普通股的期權尚未支付。不是的根據2005年計劃，可以發行更多股票。

2014年8月，我們通過了2014年股權激勵計劃，最近一次修訂是在2020年5月(2014計劃)，該計劃授權我們授予期權、限制性股票和其他基於股權的獎勵，並根據2014年計劃進行調整。獎助金的數額、條款和可行使性條款由我們的董事會決定和制定。截止到2020年6月30日，11,037,264根據與2014年計劃有關的贈款，購買普通股的期權尚未償還，以及927,314普通股可供未來發行。獎助金的數額、條款和可行使性條款由我們的董事會決定和制定。

股票期權

有12,899,540截至2020年6月30日的未償還股票期權，加權平均行權價為$3.21每股。在截至2020年6月30日的6個月內，5,552,700向員工和董事授予了期權，加權平均行權價為#美元。2.06每股。在授予的期權中，4,918,700根據2014年計劃授予期權，並634,000被授予2014年計劃之外的獎勵，作為對新員工的激勵。

在經營報表中確認的所有股票期權獎勵的總補償成本如下(以千計)：


	三個月				截至六個月
	六月三十日，				六月三十日，
	2020		2019		2020		2019
研究與發展	$	678	$	611	$	1,407	$	1,260
一般和行政		1,114		642		2,260		1,819
總計	$	1,792	$	1,253	$	3,667	$	3,079

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財務報表附註(續)

限制性股票

所有已發行和已發行的普通股限制性股票都是以時間為基礎的，並在一和三年在授予日期之後。補償費用在必要的服務期限內按比例記錄。與限制性股票相關的補償費用以公允價值為基礎，採用授予日我們普通股的收盤價計算。

我們發佈了21,000和0分別在截至2020年6月30日和2019年6月30日的六個月內發行普通股限售股。截至2020年6月30日，有21,000已發行普通股的限制性股票，以及32,400截至2020年6月30日的6個月內歸屬的股票。

在經營報表中確認的所有限制性股票獎勵的總補償成本如下(以千為單位)：


	三個月				截至六個月
	六月三十日，				六月三十日，
	2020		2019		2020		2019
研究與發展	$	—	$	5	$	—	$	10
一般和行政		4		5		5		10
總計	$	4	$	10	$	5	$	20

優先股

在截至2020年6月30日的三個月內，20,697我們A系列可轉換優先股(優先股)的股份轉換為16,557,600根據標的證券購買協議的條款，我們的普通股。截止到2020年6月30日，9,303我們的優先股仍然流通股，可轉換為7,442,400我們普通股的股份。2020年5月，一份登記聲明，涵蓋了我們優先股基礎上的普通股的轉售。根據優先股相關的證券購買協議，清算優先權終止，我們於2020年6月30日將優先股重新分類為永久股權。

當作股息

2020年3月31日，我們的股東批准了一項我們與特拉華州國務卿對公司章程進行了修訂，以增加普通股的授權股票數量，這導致A系列可轉換優先股的有益轉換功能得到認可。因此，我們錄製了$8.9在截至2020年3月31日的三個月內，視為股息為百萬美元，按t計算承諾日(交易日)我們普通股的轉換價格與公允價值之間的差額N與2019年第四季度關閉同時進行的股權融資有關。

8.租契

我們已經簽訂了房地產的經營租約。這些租約的條款從36至78個月，幷包括續訂條款，可將租期延長24至60個月，當我們合理確定我們將行使選擇權時，這些條款將包括在租賃期內。)截至2020年6月30日，我們的經營租約的加權平均剩餘租賃期為62個月.*截至2020年6月30日和2019年12月31日，這些使用權(ROU)資產計入我們中期資產負債表的“其他資產”，代表我們在租賃期內使用標的資產的權利。我們支付租金的義務包括在我們的中期資產負債表上的“應計費用”和“其他長期負債”中。2020年6月30日和2019年12月31日。當ROU資產是

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財務報表附註(續)

最初按成本計量，包括租賃開始日或之前支付的租賃付款調整後的租賃負債初始金額，加上發生的任何初始直接成本，減去收到的任何租賃激勵。隨後，在整個租賃期內，ROU資產按租賃負債的賬面價值加上初始直接成本，加上(減去)任何預付(應計)租賃付款，減去收到的租賃激勵的未攤銷餘額。*我們截至2020年6月30日和2019年12月31日的ROU資產已調整為$0.9百萬美元的租賃獎勵。

截至2020年6月30日和2019年12月31日，ROU資產為2.1百萬美元和$2.2百萬美元，經營租賃負債為$3.3百萬美元和$3.5分別為百萬美元。我們已經簽訂了各種短期經營租約，主要是臨牀試驗設備，初始租期為12個月或更短。這些租約沒有記錄在我們的資產負債表上。所有經營租賃費用在租賃期內以直線基礎確認。在截至2020年6月30日和2019年6月30日的三個月和六個月內，我們確認了0.2百萬，$0.3百萬，$0.2百萬美元和$0.4租賃費用總額分別為100萬美元，其中包括不到#美元0.1與短期經營租賃相關的短期租賃成本為100萬美元。

由於每份租賃中隱含的利率不容易確定，我們使用遞增借款利率來確定租賃付款的現值。用於確定ROU資產和租賃負債初始值的加權平均增量借款利率為11.0%，從使用市場信號分析的基於綜合信用評級模型的公司收益率曲線導出。我們有某些房地產合同，其中可能包含租賃和非租賃部分，我們已選擇將其視為單一租賃部分。

經營租賃的淨收益資產定期通過減值損失減少。我們使用會計準則編纂(ASC)子標題360-10，財產、廠房和設備-總體上的長期資產減值指導來確定ROU資產是否減值，如果是，則確定要確認的減值損失金額。截至2020年6月30日和2019年12月31日，我們尚未確認我們的ROU資產的任何減值損失。

我們監控需要重新評估其中一份租約的事件或環境變化。當重新評估導致重新計量租賃負債時，將對相應ROU資產的賬面金額進行相應調整，除非這樣做會使ROU資產的賬面金額降至低於零的金額。在這種情況下，將導致負ROU資產餘額的調整金額記錄在我們的中期運營報表和全面虧損中。

Marinus製藥公司。

財務報表附註(續)

截至2020年6月30日的經營租賃負債到期日如下(以千為單位)：




2020年的剩餘6個月	$	406
2021		818
2022		807
2023		823
2024		840
此後		642
		4,336
減去：推定利息		(1,062)
租賃總負債	$	3,274

流動經營租賃負債	$	479
非流動經營租賃負債		2,795
租賃總負債	$	3,274

項目2.管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析

有關前瞻性陳述的注意事項

這份關於Form 10-Q的季度報告包含符合“1995年美國私人證券訴訟改革法”的前瞻性陳述，這些陳述涉及重大風險和不確定因素。在某些情況下，您可以通過“預期”、“相信”、“繼續”、“可能”、“估計”、“預期”、“打算”、“可能”、“可能”、“目標”、“進行中”、“計劃”、“預測”、“項目”、“潛在”、“應該”、“將”或“將”和/或這些術語的否定來識別前瞻性陳述。或旨在標識關於未來的陳述的其他可比術語。這些陳述涉及已知和未知的風險、不確定性和其他因素，可能導致我們的實際結果、活動水平、業績或成就與這些前瞻性陳述明示或暗示的信息大不相同。儘管我們相信本Form 10-Q季度報告中包含的每個前瞻性陳述都有合理的基礎，但我們提醒您，這些陳述是基於我們目前已知的事實和因素以及我們對未來的預期的組合，我們不能確定這些事實和因素。

本季度報告中關於Form 10-Q的前瞻性陳述包括有關以下內容的陳述：

●

我們開發和商業化加納鬆龍的能力；

●

臨牀前研究和臨牀試驗的現狀、時間和結果；

●

臨牀試驗的設計和登記，正在進行的臨牀試驗數據的可用性，對監管批准的期望，或將支持監管批准的臨牀試驗結果的實現；

●

甘納鬆龍的潛在益處；

●

尋求加納索隆上市批准的時間；

●

我們獲得並保持市場批准的能力；

●

我們對費用、未來收入和盈利能力的估計；

●

我們對資本需求和額外融資需求的估計；

●

我們開發和銷售Ganaxolone的計劃以及我們開發計劃的時間安排；

●

我們對甘納鬆龍潛在市場規模的估計；

●

我們對甘納鬆龍的選擇和許可；

●

我們有能力吸引具有可接受的開發、監管和商業專業知識的合作者；

●

將從公司合作、許可協議和其他合作或收購努力中獲得的利益，包括與加納索隆的開發和商業化有關的利益；

●

收入來源，包括來自公司合作、許可協議和其他合作努力的貢獻，用於開發和商業化Ganaxolone和我們的候選產品；

●

如果我們選擇直接營銷和銷售加納索隆，我們就有能力創建有效的銷售和營銷基礎設施；

●

甘納鬆龍的市場接受率和接受程度；

●

甘納鬆的報銷時間和報銷金額；

●

可能出現的其他競爭療法的成功；

●

甘納鬆龍的生產能力；

●

我們的知識產權地位；

●

我們維護和保護知識產權的能力；

●

我們的經營業績、財務狀況、流動性、前景和增長戰略；

●

我們經營的行業；

●

新冠肺炎冠狀病毒大流行或其他大流行、流行病或暴發可能對我們的業務造成不利影響的程度；

●

t第四條中排他性論壇條款的可執行性經修訂及重述的公司註冊證書及

●

可能影響行業或我們的趨勢。

請參閲第II部分第11A項。請參閲本10-Q表格中本季度報告中的“風險因素”，討論可能導致我們的實際結果與我們的前瞻性陳述中明示或暗示的結果大不相同的重要因素。由於這些因素，我們不能向您保證本季度報告中關於Form 10-Q的前瞻性陳述將被證明是準確的。此外，如果我們的前瞻性陳述被證明是不準確的，這種不準確可能是實質性的。鑑於這些前瞻性陳述中的重大不確定性，您不應將這些陳述視為我們或任何其他人對我們將在任何特定時間框架內或根本不會實現我們的目標和計劃的陳述或保證。我們沒有義務公開更新任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件或其他原因，除非法律要求。

您應閲讀此Form 10-Q季度報告以及我們在此Form 10-Q季度報告中引用的文件，並已將其作為證物完整地歸檔到此Form 10-Q季度報告中，並瞭解我們未來的實際結果可能與我們預期的大不相同。我們通過這些警告性聲明來限定我們所有的前瞻性聲明。

以下內容管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析閲讀時應結合：(I)包含在本Form 10-Q季度報告中的中期財務報表及其相關注釋；以及(Ii)包含在我們於2020年3月16日提交給SEC的Form 10-K年度報告中的截至2019年12月31日的年度財務報表。

概述

我們的管道

我們正在開發甘納鬆酮的適應症，在這些適應症中，甘納鬆酮具有提供益處的機械原理，包括以下適應症：

*計劃被擱置，等待進行額外試驗的決定。

癲癇持續狀態(SE)

癲癇持續狀態(SE)是一種危及生命的持續性或間歇性癲癇發作，持續時間超過5分鐘，但仍未恢復意識。如果不立即治療，可能會發生永久性神經元損傷，導致高發病率和死亡率。對一線治療和一種二線抗癲癇藥物(AED)無效的SE患者被歸類為難治性SE。在難治性SE中，某些突觸GABA_A受體被內化到神經元中，因此不適用於針對它們的藥物，如苯二氮類藥物。對至少兩種AED無效的難治性SE患者可能會接受靜脈注射麻醉劑，以停止癲癇發作，避免神經元損傷。在嘗試撤機IV麻醉後仍留在SE的患者被稱為患有超難治性癲癇持續狀態(SRSE)。

我們預計將啟動SE的第三階段關鍵臨牀試驗，其共同主要終點將是(I)在治療開始後30分鐘內停止SE的患者的比例，而沒有使用藥物進行SE的急性治療，以及(Ii)在治療開始後36小時內沒有進展到IV麻醉的患者的比例。阿加納鬆龍將接受48小時的靜脈注射，前12小時的目標是500 ng/ml的血清濃度。“我們預計這項試驗將招募大約125名患者。(I)在治療開始後30分鐘內停止SE的患者的比例，以及(Ii)在治療開始後36小時內沒有進展到IV麻醉的患者的比例。”我們預計這項試驗的目標是500 ng/ml的血清濃度。這項試驗旨在提供超過90%的力量來檢測加納索隆和安慰劑之間30%的療效差異。*我們預計將招募之前未能通過苯二氮卓類藥物和至少兩種二線抗癲癇藥物治療的患者。TOPLINE數據預計將在2022年上半年公佈。

CDKL5缺乏症(CDD)

CDD是一種嚴重而罕見的遺傳性疾病，由位於X染色體上的細胞週期蛋白依賴性激酶樣5(CDKL5)基因突變引起。它主要影響女性，其特點是起病早、難以控制的癲癇發作和嚴重的神經發育障礙。CDKL5基因編碼正常大腦功能所必需的蛋白質。大多數受CDD影響的兒童不能正常行走、説話或照顧自己。許多人還患有脊柱側彎、視力障礙、胃腸困難和睡眠障礙。沒有任何治療方法

專為CDD批准。基因檢測可用於確定患者是否存在CDKL5基因突變。據我們所知，以前沒有在這一患者羣體中進行過晚期臨牀試驗。

在2020年第一季度，我們完成了一項關鍵的第三階段臨牀試驗(Marigold Study)的登記，該試驗正在評估口服甘納鬆龍在患有CDD的兒童和年輕人中的使用情況。萬壽菊研究是一項全球性、雙盲、安慰劑對照的臨牀試驗，已經招募了101名年齡在2歲到21歲之間、具有與疾病相關的CDKL5基因變異的患者。隨機接受加納索龍治療的患者每天接受多達600毫克的口服液混懸液治療。試驗的主要終點是28天發作頻率的百分比變化。本次試驗的停用率符合預期(不到10%)，試驗開放標籤延長部分的報名人數持續居高不下。我們預計將在2020年第三季度報告臨牀試驗的主要數據。我們還開始計劃潛在的CDD新藥申請(NDA)申請，並正在準備我們的商業戰略。我們計劃在2020年第四季度與FDA會面，確認我們的非臨牀研究計劃，我們相信這些計劃將支持2021年年中提交的NDA。

2020年7月，FDA批准Ganaxolone治療CDLK5缺乏症(CDD)的罕見兒科疾病。FDA對在美國影響少於20萬人的疾病授予RPD稱號，在這些疾病中，嚴重或危及生命的表現主要發生在18歲及以下的個人身上。如果用於CDD的加納索隆的新藥申請(NDA)獲得批准，Marinus可能有資格從FDA獲得優先審查代金券，該優惠券可以在隨後的營銷申請中兑換為優先審查。目前的RPD指定計劃將在2020年9月30日之後到期，除非國會續簽該計劃；然而，如果在2022年9月30日的最後期限之前提交併批准一種罕見的兒科疾病的藥物，那麼該藥物仍然可以獲得憑證。

結節性硬化症(TSC)

TSC是一種罕見的遺傳性疾病，影響到許多器官，並導致腦、皮膚、腎臟、心臟、眼睛和肺部的非惡性腫瘤。這種情況是由以下兩種情況中的一種遺傳突變引起的TSC1基因還是TSC2吉恩。TSC的發生頻率為1：6000活產，85%的患者發現突變。雖然疾病表型可能非常不同，但高達85%的TSC患者會發生癲癇。TSC是遺傳性癲癇的主要原因，通常發生在生命的第一年，要麼是局灶性癲癇發作，要麼是嬰兒痙攣。目前，針對發生在TSC患者中的癲癇類型批准的疾病特異性治療有限。他説：

我們正在進行第2期開放標籤試驗，以評估加納鬆龍輔助治療TSC患者的安全性和耐受性。這項試驗預計將招募大約30名年齡在2歲至65歲之間的患者。患者將接受為期四周的基準期，隨後是為期12周的治療期，在此期間，他們將接受最多600毫克的加納索隆(口服液混懸液)，每天三次。符合資格標準的患者可以在試驗延長24周內繼續接受加納索龍治療。試驗的主要終點是與基線相比，治療期間28天原發性癲癇發作頻率的百分比變化。我們還計劃分析硫酸別孕酮水平，作為試驗療效分析的一部分。我們目前預計將在2021年第一季度公佈營收數據。

PCDH19相關癲癇(PCDH19-RE)

PCDH19-RE是一種罕見而嚴重的癲癇綜合徵，以早發性癲癇發作、不同程度的認知和感覺障礙以及精神和行為障礙為特徵。癲癇發作成羣發生，持續時間從幾個小時到幾天。它是由X染色體上的PCDH19基因突變引起的。與其他X-連鎖疾病不同，它選擇性地影響女性，男性報告的病例很少。該基因編碼一種與細胞粘附有關的蛋白質，在中樞神經系統中廣泛表達。基因檢測可以用來確定患者是否有PCDH19突變。目前，還沒有專門批准用於治療與PCDH19-RE相關的癲癇的藥物。

我們正在進行一項2期概念驗證(POC)臨牀試驗(紫羅蘭研究)，評估硫酸別孕酮作為生物標記物，加納鬆龍作為PCDH19-RE突變確診患者的潛在治療方法。“我們預計將在大約25名患者中完成臨牀試驗的雙盲部分，我們計劃繼續評估硫酸別孕酮生物標記物假説是否可以在其他靶向適應症中具有更廣泛的用途。”他説，“我們正在進行一項第二階段的概念驗證(POC)臨牀試驗(Violet Study)，評估硫酸別孕酮作為生物標記物和加納鬆龍作為PCDH19-RE突變患者的潛在治療手段。”POC生物標記物分層臨牀試驗將患者納入基於基線別孕酮的兩個生物標記物組之一。

硫酸鹽水平。患者將在每一層中隨機(加納索龍或安慰劑)。該試驗包括12周的預期基準期以收集癲癇數據，隨後是17周的雙盲治療階段。隨機服用加納鬆龍的患者將在四周內滴定到每天三次，劑量最多為600毫克(口服液體懸浮液)，並在接下來的13周內保持該劑量。我們將繼續開發一項計劃，為在紫羅蘭研究中受益的PCDH19-RE患者提供甘納鬆龍，並預計在2021年上半年宣佈這項POC臨牀試驗的結果。

新冠肺炎

2019年12月，中國武漢市發現一株新型冠狀病毒(新冠肺炎)暴發。該病毒已被世界衞生組織宣佈為大流行，並已蔓延到其他國家，包括美國。遏制新冠肺炎傳播的努力得到了加強，包括美國在內的許多國家已經實施了嚴格的旅行限制、業務關閉和社會疏遠措施，這些措施已經通過供應鏈短缺和臨牀試驗招募困難影響了臨牀發展，因為醫院減少和分流了員工，將資源轉移到了患有這種傳染病的患者身上，並限制了非患者進入醫院的機會。新冠肺炎的爆發可能導致我們或我們的員工、承包商、供應商和其他合作伙伴在一段時間內無法進行正常業務活動，包括由於政府當局可能要求或強制關閉。

新冠肺炎在全球的持續傳播影響了我們的運營，但對截至2020年6月30日的三個月和六個月的業務、運營業績、財務狀況或現金流沒有實質性影響。例如，我們在慢性阻塞性肺疾病中口服甘納鬆酮的第一階段支持性臨牀試驗由於新冠肺炎的原因而推遲了登記，然而，這些試驗仍在繼續登記，預計將在2020年第三季度末完成。此外，針對新冠肺炎，在我們正在進行的臨牀試驗中，我們按照美國食品和藥物管理局(FDA)關於新冠肺炎疫情期間醫療產品臨牀試驗的指導意見實施了多項措施，包括在需要時實施遠程現場監測和使用遠程醫療進行遠程訪問。雖然截至2020年6月30日的三個月和六個月的運營尚未受到新冠肺炎疫情的實質性影響，但由於眾多不確定性，我們無法預測新冠肺炎未來將對我們的業務、財務狀況、經營業績和現金流產生的影響。大流行的持續時間和嚴重程度及其對我們業務的長期影響目前還不確定，我們能否籌集足夠的額外融資取決於許多我們無法控制的因素，包括目前資本市場因新冠肺炎大流行而出現的波動。

運籌學

到目前為止，我們的業務主要包括組織和配備我們的公司以及開發加納索隆，包括進行臨牀前研究、臨牀試驗和籌集資金。我們主要通過出售股權和債務證券來為我們的運營提供資金。截至2020年6月30日，我們擁有現金、現金等價物和投資餘額105.9美元。百萬我們目前沒有可供銷售的產品，自成立以來就出現了運營虧損，沒有產生任何產品銷售收入，也沒有實現盈利運營。截至2020年6月30日和2019年6月30日的6個月，我們分別淨虧損3430萬美元和2490萬美元。截至2020年6月30日，我們的累計赤字為278.8美元，我們預計未來一段時間將繼續遭受重大虧損。我們預計，隨着我們繼續推進我們的臨牀階段候選產品Ganaxolone，我們的運營費用將大幅增加。

我們預計我們的費用將大幅增加，因為我們：

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進行靶向適應症的後期臨牀試驗，可能包括SE、CDD、TSC、PCDH19-RE和可能的其他適應症；

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繼續研究、開發和擴大製造能力，以優化我們可能獲得監管批准的加納索龍和劑量形式；

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進行其他臨牀前研究和臨牀試驗，以支持向FDA和其他國家的其他監管機構提交新藥申請(NDA)；

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獲得其他候選產品的權利，併為其開發提供資金；

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維護、擴大和保護我們的全球知識產權組合；

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增聘臨牀、製造和科學人員；以及

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增加運營、財務和管理信息系統和人員，包括支持我們的藥物開發和潛在的未來商業化努力的人員。

我們相信，截至2020年6月30日，我們的現金、現金等價物和投資餘額將使我們能夠為2022年之前的運營費用和資本支出需求提供資金。然而，我們未來將需要從一項或多項股權或債務融資、合作、許可交易、其他商業交易或其他來源獲得額外資金，以便開展我們計劃中的所有與加納索隆有關的研發活動。

財務概述

研發費用

我們的研究和開發費用主要包括開發加納索隆的費用，其中包括：

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員工相關費用，包括工資、福利、差旅和股票薪酬費用；

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根據與進行臨牀試驗和臨牀前研究的臨牀研究機構(CRO)和調查地點達成的協議而發生的費用；

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獲取、開發和製造臨牀試驗材料的成本；

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設施、折舊和其他費用，包括設施租金和維修、保險和其他用品的直接和已分配費用；

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與臨牀前活動和監管操作相關的成本。

當我們產生研發費用時，我們就會花費它們。我們使用患者登記、臨牀站點激活等數據和供應商提供給我們的信息，根據完成特定任務的進度評估，記錄某些開發活動(如臨牀試驗)的成本。

為了在美國境外為各種臨牀適應症的加納索隆提交NDA和補充新藥申請(SNDA)或等效的營銷授權申請(MAA)，我們將在目前和計劃的臨牀試驗之外產生大量費用，而在每種情況下，進一步的臨牀試驗和其他研究的性質、設計、規模和成本將在很大程度上取決於先前研究和試驗的結果，以及與監管機構的討論。在每種情況下，進一步的臨牀試驗和其他研究的性質、設計、規模和成本將在很大程度上取決於先前研究和試驗的結果以及與監管機構的討論。很難確定我們目前或未來的臨牀試驗和臨牀前研究的成本和持續時間，或者如果我們獲得監管部門的批准，我們是否、何時或在多大程度上將從加納索隆的商業化和銷售中獲得收入。我們可能永遠不會成功地獲得對加納索隆的監管批准。Ganaxolone臨牀試驗和開發的持續時間、成本和時間將取決於各種因素，包括未來臨牀試驗和臨牀前研究的不確定性、臨牀試驗註冊率的不確定性以及重大和不斷變化的政府監管。

此外，我們臨牀項目的成功概率將取決於眾多因素，包括競爭、製造能力和商業可行性。請參閲“風險因素”。如果獲得批准，我們的商業成功取決於在醫生、患者、醫療保健支付者和醫療界中獲得重大的市場接受度。我們將根據科學和臨牀上的成功來決定要追求哪些項目，以及每個項目需要多少資金，以及對商業潛力的評估。

一般和行政費用

一般和行政費用主要包括行政人員和其他行政人員及顧問的薪金和相關費用，包括股票薪酬和差旅費。其他一般和行政費用包括法律、專利審查、諮詢和會計服務的專業費用。一般費用和行政費用在發生時計入。我們預計，未來我們的一般和管理費用將會增加，因為員工招聘和我們擴大運營規模與支持更先進的臨牀試驗和為商業基礎設施做準備相稱。這些增加可能包括保險費用的增加，僱用更多的人員，外部顧問，法律顧問和會計師，以及其他費用。

利息收入

利息收入主要由現金和現金等價物賺取的利息收入以及投資餘額組成。

運營結果

研究和開發費用

我們將直接研發費用(主要由外部成本組成)分配給特定的產品計劃，如支付給與我們的臨牀試驗相關的研究人員、顧問、中心實驗室和CRO的費用，以及與製造或購買臨牀試驗材料相關的成本。我們不會將與員工和承包商相關的成本(與我們的設施費用相關的成本，包括折舊或其他間接成本)分配給特定的產品計劃，因為這些成本部署在研發下的多個產品計劃中，因此是單獨分類的。下表顯示了我們與每個活動計劃相關的研發費用(以千為單位)。目前，我們研發支出的主要驅動力在我們的SE、CDD、TSC和PCDH19-RE項目中。我們預計，在接下來的時間裏，我們對加納索隆的研究和開發費用將繼續增加。在報告期間，我們沒有將研發費用分配給任何其他特定的產品計劃(以千為單位)：


	三個月				截至六個月
	六月三十日，				六月三十日，
	2020		2019		2020		2019
CDKL5缺乏症(1)	$	2,140	$	1,833	$	6,034	$	3,127
產後抑鬱症(2)		—		2,539		—		5,075
癲癇持續狀態(3)		3,419		802		8,202		1,302
PCDH19相關性癲癇(4)		1,336		1,118		2,994		2,400
結節性硬化症(5)		297		—		632		—
間接研發(6)		4,560		3,718		8,894		6,977
總計	$	11,752	$	10,010	$	26,756	$	18,881

注：上一年的某些支出已重新分類，以符合本年度的列報方式。

(1)

這兩個時期的增長都是由於我們的第三階段試驗繼續登記，該試驗於2020年第一季度完成登記。

(2)

我們在2019年完成了產後抑鬱症的臨牀試驗，並擱置了進一步的開發。

(3)

這一增長主要是由於加強了藥物開發活動，包括為預計於2020年第三季度開始的第三階段臨牀試驗做準備的臨牀前研究和製造活動。

(4)

這一適應症的費用與前一年持平，因為臨牀試驗繼續登記到2020年第二季度末。

(5)

我們在2020年第一季度開始為TSC的二期臨牀試驗做準備。

(6)

由於臨牀前、臨牀和製造活動的總體增加，支持我們所有計劃的間接研究和開發費用都有所增加。

一般和行政費用

截至2020年6月30日的三個月和六個月的一般和行政費用分別為410萬美元和800萬美元，而截至2019年6月30日的三個月和六個月的一般和行政費用分別為250萬美元和620萬美元。這兩個時期增長的主要驅動因素是隨着我們擴大業務規模和為潛在的商業化做準備而增加的法律和諮詢費，以及基於非現金股票的薪酬。

流動性與資本資源

自成立以來，我們的運營出現了淨虧損和負現金流。截至2020年6月30日和2019年6月30日的6個月，我們分別淨虧損3430萬美元和2490萬美元。截至2020年6月30日的6個月，我們在運營活動中使用的現金為3000萬美元，而不是。去年同期為2040萬美元。從歷史上看，我們主要通過出售普通股、優先股和可轉換債券以及使用定期貸款來為我們的運營提供資金。截至2020年6月30日，我們擁有現金、現金等價物和投資餘額1.059億美元。

與2020年6月股權融資結束相關，我們在承銷的公開發行中總共發行了18,400,000股普通股，扣除公開發行中的承銷折扣和佣金以及其他估計發行費用後，淨收益總額為4,290萬美元。

與2019年第四季度同步股權融資的結束相關，我們在承銷的公開發行中總共發行了32,200,000股普通股，在私募中發行了30,000股A系列可轉換優先股，扣除公開發行中的承銷折扣和佣金以及其他估計發行費用後，淨收益總額為6,570萬美元。

2017年10月，我們與JMP Securities LLC(JMP)簽訂了股權分配協議(之前的EDA)，根據該協議，JMP作為我們的獨家代理，可以根據我們的酌情決定權，在我們可能不時決定的時間，在自協議簽署之日起的三年內出售最多5000萬美元的普通股。在截至2020年6月30日的6個月中，我們根據之前的EDA發行了315,229股普通股，總淨收益為70萬美元。在截至2019年12月31日的年度內，我們根據之前的規定發行了1,692,289股普通股EDA給我們的淨收益總額為220萬美元。2020年7月9日，我們與JMP簽訂了一項新的股權分配協議(New EDA)，以創建一個市場股權計劃，根據該計劃，我們可以不時通過JMP或向JMP提供和出售總髮行價高達60,000,000美元的普通股。根據新EDA的條款和條件，JMP將根據我們的指示，以其商業上合理的努力不時出售我們的普通股。JMP將有權從每一次出售我們普通股的總收益中獲得高達3.0%的佣金。自我們於2020年7月9日向美國證券交易委員會提交併於2020年7月27日被證券交易委員會宣佈生效的S-3表格貨架登記聲明(第333-239780號文件)生效後，新的電子數據協議立即取代並終止了先前的電子數據協議。

現金流

經營活動。截至2020年6月30日的6個月，運營活動中使用的現金從2040萬美元增加到3000萬美元。6億美元，為去年同期的600萬美元。這一增長主要是由淨虧損增加940萬美元推動的，但被基於非現金股票的薪酬增加了60萬美元所抵消。

投資活動。截至2020年6月30日的6個月，投資活動中使用的現金代表270萬美元的短期投資到期日，被購買投資的890萬美元所抵消。截至2019年6月30日的6個月，投資活動提供的現金代表500萬美元的短期投資到期日，被購買投資的250萬美元和購買房地產、廠房和設備的30萬美元現金所抵消。

融資活動。截至2020年6月30日的6個月，融資活動提供的現金包括行使股票期權的50萬美元收益和出售普通股的4370萬美元，這些收益與我們2020年6月的後續公開發行和之前的EDA有關。截至2019年6月30日的6個月，融資活動中使用的現金為出售股票期權所得的10萬美元，被支付的10萬美元融資成本所抵消。

資金要求

我們自成立以來一直沒有實現盈利，預計在可預見的未來將繼續出現淨虧損。我們預計我們的現金支出在短期內將增加，因為我們為我們持續的和計劃中的加納索隆臨牀試驗提供資金。

我們相信，截至2020年6月30日，我們的現金、現金等價物和投資將使我們能夠為2022年之前的運營費用和資本支出需求提供資金。然而，我們未來將需要籌集大量的額外資金來為我們的運營提供資金。為了滿足這些額外的現金需求，我們可能會尋求出售額外的股本或可轉換債務證券，這可能會導致我們的股東被稀釋。如果我們通過發行可轉換債券籌集更多資金，這些證券可能擁有優先於我們普通股的權利，並可能包含限制我們運營的契約。不能保證我們將能夠以我們可以接受的條件獲得額外的股本或債務融資(如果有的話)。此外，新冠肺炎的持續蔓延也導致了全球資本市場的嚴重混亂和波動，這可能會增加我們的資金成本和

對我們未來進入資本市場的能力造成不利影響。如果我們不能在需要時以可接受的條件獲得足夠的資金，可能會對我們的業務、經營結果和財務狀況產生負面影響。

我們未來的資本需求將視乎很多因素而定，包括：

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新冠肺炎疫情對我們的商業、醫學界和全球經濟的影響；

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我們的臨牀前研究和臨牀試驗的結果；

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與甘納鬆龍相關的開發、配方和商業化活動；

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研究開發甘納鬆龍或其他未來候選產品以及進行臨牀前研究和臨牀試驗的範圍、進度、結果和成本；

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獲得加納索隆或任何其他未來候選產品的監管批准的時間和涉及的成本；

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如果甘納鬆龍或任何其他未來候選產品獲準銷售，商業化活動的成本，包括營銷、銷售和分銷成本；

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製造和配製加納索隆或任何其他未來候選產品的成本，符合用於臨牀前研究、臨牀試驗和(如果獲得批准)商業銷售的內部和監管標準；

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我們建立和維持戰略合作、許可或其他安排以及此類協議的財務條款的能力；

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與我們的候選產品和(如果批准)產品相關的任何產品責任、侵權或其他訴訟；

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吸引和留住技術人才所需的資金；

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專利權利要求的準備、提交、起訴、維持、抗辯和執行所涉及的費用，包括訴訟費用和該等訴訟的結果；及

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未來經批准的產品(如有)的銷售時間、收據和銷售金額或版税。

請參閲“風險因素”，瞭解與我們的大量資本要求相關的額外風險。

表外安排

我們沒有任何表外安排對我們的財務狀況、財務狀況的變化、收入或支出、經營結果、流動性、資本支出或資本資源產生當前或未來的影響，這些安排對投資者來説是重要的。

論關鍵會計政策與重大判斷與估計

按照公認會計原則編制財務報表要求我們在作出某些估計和假設時使用判斷，這些估計和假設影響我們財務報表和附註中報告的資產和負債額、或有資產和負債的披露以及報告的收入和費用。關鍵會計政策是那些對描述我們的財務狀況和經營結果最重要的政策，需要管理層做出困難、主觀和複雜的判斷，以便對本質上不確定的事項的影響做出估計。於截至二零二零年六月三十日止六個月內，我們的主要會計政策與截至該年度的年度財務報表所描述的政策相比並無重大變動。

2019年12月31日，我們將其包括在我們的Form 10-K年度報告中，並於2020年3月16日提交給SEC。

項目3.關於市場風險的定量和定性披露

我們是一家較小的報告公司，根據1934年修訂的證券交易法(交易法)第12b-2條的規定，我們不需要提供本項目下的信息.

項目4.控制和程序

(A)對披露控制和程序的評估。

我們的管理層在首席執行官和首席財務官的參與下，評估了截至本季度報告(Form 10-Q)所涵蓋的期間結束時，我們的披露控制和程序(該術語在交易法規則第13a-15(E)和15d-15(E)條中定義)的有效性，以確保公司根據交易法提交或提交的報告中要求披露的信息在SEC規則和表格指定的時間段內得到記錄、處理、彙總和報告，以確保公司在根據交易法提交或提交的報告中披露的信息在SEC規則和表格中指定的時間段內得到記錄、處理、彙總和報告，以確保公司根據交易法提交或提交的報告中要求披露的信息在SEC規則和表格中指定的時間段內得到記錄、處理、彙總和報告我們根據“交易所法案”提交或提交的報告中需要披露的信息會累積起來，並傳達給我們的管理層，包括我們的首席執行官和首席財務官，以便及時做出關於所需披露的決定。管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和操作多麼良好，都只能為實現其目標提供合理的保證，管理層在評估可能的控制和程序的成本效益關係時必須運用其判斷。基於這樣的評估，我們的首席執行官和首席財務官得出結論，截至2020年6月30日，由於2020年3月16日提交給SEC的Form 10-K年度報告第9A項中描述的重大弱點尚未在2020年第二季度之前完全補救，我們的披露控制和程序在合理的保證水平上並不有效。

儘管發現了重大弱點，管理層評估我們的披露控制和程序在2020年6月30日的合理保證水平上並不有效，但管理層認為，本季度報告中包含的Form 10-Q表格中的中期財務報表在所有重要方面都公平地反映了我們截至和根據公認會計原則列報的期間的財務狀況、運營結果和現金流。

(B)財務報告內部控制的變化

在截至2020年6月30日的季度內，根據交易所法案規則13a-15(D)和15d-15(D)的要求進行的評估，我們對財務報告的內部控制沒有發生任何變化，這對我們的財務報告內部控制產生了重大影響，或有合理的可能性對我們的財務報告內部控制產生了重大影響。

第二部分

其他資料

項目1.法律訴訟

在日常業務過程中，我們可能會不時受到訴訟和索賠的影響。我們目前並不是任何重大法律訴訟的一方，我們不知道有任何未決或威脅針對我們的法律訴訟，我們認為這些訴訟可能會對我們的業務、經營業績或財務狀況產生重大不利影響。

第1A項危險因素

我們的業務有很大的風險和不確定性。以下任何風險和不確定性的發生，無論是單獨發生還是合併發生，都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果或前景產生重大不利影響。在這種情況下，我們普通股的市場價格可能會下跌，您可能會損失全部或部分投資。下面描述的風險和不確定性並不是我們面臨的唯一風險和不確定性。普遍適用的風險和不確定因素，以及我們目前不知道或我們目前認為無關緊要的其他風險和不確定因素，也可能對我們的業務、財務狀況、運營結果或前景產生重大不利影響。

與我們的財務狀況和額外資本需求相關的風險

我們自成立以來已經蒙受了重大損失，並預計未來還將繼續蒙受損失。

自成立以來，我們發生了重大運營虧損，其中截至2020年6月30日的6個月淨虧損3430萬美元。截至2020年6月30日，我們的累計赤字為2.788億美元。我們之前的虧損，加上預期的未來虧損，已經並將繼續對我們的股東權益和營運資本產生不利影響。我們的虧損主要是由我們的研究和開發活動產生的成本造成的。我們預計，隨着我們執行擴大研究、開發和商業化活動的計劃，包括臨牀開發和我們的候選產品Ganaxolone的計劃商業化，我們的運營虧損在未來幾年將大幅增加。此外，如果我們獲得監管部門對加納鬆龍的批准，我們可能會產生大量的銷售和營銷費用。由於與開發醫藥產品相關的眾多風險和不確定性，我們無法預測未來虧損的程度，也無法預測我們是否或何時會盈利(如果有的話)。我們造成的淨虧損可能會在每個季度和每年都有很大的波動，因此我們的運營結果的逐期比較可能不是我們未來業績的一個很好的指示。在任何一個或多個特定季度，我們的經營業績都可能低於證券分析師或投資者的預期，這可能會導致我們的股價下跌。

到目前為止，我們還沒有從產品銷售中獲得任何收入。我們可能永遠不會實現或保持盈利，這可能會壓低我們普通股的市場價格，並可能導致您損失全部或部分投資。

我們沒有任何獲準商業銷售的產品，也沒有從我們的任何候選產品的銷售中產生任何收入，我們也不知道我們什麼時候或是否會在未來產生收入。我們能否從產品銷售中獲得收入並實現盈利，將取決於我們能否成功獲得監管部門的批准，並將我們未來可能開發、授權或收購的加納索隆或其他候選產品商業化。即使我們獲得監管部門對加納鬆龍的批准，我們也不知道何時才能從產品銷售中獲得收入，如果有的話。我們能否從加納索隆或任何其他未來候選產品的產品銷售中獲得收入，還取決於許多其他因素，包括我們是否有能力：

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成功完成臨牀前和臨牀開發活動，包括招募臨牀試驗參與者，完成必要的臨牀前研究和臨牀試驗，並獲得支持監管批准的研究和試驗結果；

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完成並向FDA提交新開發計劃，並獲得監管部門對有商業市場的適應症的批准；

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填寫申請並向外國監管機構提交申請，並獲得外國監管機構的監管批准；

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以可接受的成本水平生產或已經批量生產我們的產品；

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發展一個能夠製造、銷售、營銷和分銷我們打算在我們自己選擇商業化的市場上銷售的任何產品的商業組織；

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尋找合適的合作伙伴，幫助我們在其他市場營銷、銷售和分銷我們批准的產品；

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從第三方(包括政府和私人付款人)獲得足夠的定價、承保範圍和補償；

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對我們獲得監管部門批准的候選產品進行投放和商業化；

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使市場接受我們的候選產品作為可行的治療方案；

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應對任何相互競爭的技術和市場發展；

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根據需要實施額外的內部系統和基礎設施；

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識別和驗證新產品候選；

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在我們可能加入的任何合作、許可或其他安排中談判優惠條款；

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維護、保護和擴大我們的知識產權組合，包括專利、商業祕密和專有技術；以及

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吸引、聘用和留住人才。

此外，由於與產品開發相關的許多風險和不確定性，包括加納索隆可能無法在開發過程中取得進展或達到適用的臨牀前研究和臨牀試驗的終點，我們無法預測增加費用的時間或金額，或者我們是否或何時能夠實現或保持盈利。如果FDA或其他國內或國外的監管機構要求我們在我們目前預期的基礎上進行臨牀前研究和臨牀試驗或其他研究，我們的費用可能會超出預期。即使我們能夠完成甘納鬆酮的開發和調控過程，我們預計也會產生與甘納鬆龍商業化相關的鉅額成本。

即使我們能夠從銷售加納鬆龍或任何未來的商業產品中獲得收入，我們也可能無法盈利，需要獲得額外的資金才能繼續運營。如果我們不能實現盈利或不能持續保持盈利能力，而且我們不能成功獲得額外資金，那麼我們可能無法按計劃水平繼續運營，或者根本無法繼續運營，這可能會對我們的業務和我們普通股的市場價格產生實質性的不利影響。

我們將需要額外的資金來資助我們的運營，如果我們得不到必要的融資，我們可能無法完成加納索隆的開發和商業化。

自成立以來，我們的業務消耗了大量現金。我們預計將繼續花費大量資金推進加納鬆龍的臨牀和監管開發，如果獲得批准，還將使加納鬆龍商業化。我們將需要額外的資金來進一步開發，提交監管機構，並可能將其商業化，如果我們選擇加快速度，也可能需要更早地籌集額外資金。

甘納鬆酮的研究進展。如果我們無法在需要時或在有吸引力的條件下籌集資金，我們可能會被迫推遲、減少或取消我們的研發計劃或任何未來的商業化努力。

我們相信，截至2020年6月30日的現金、現金等價物和投資將使我們能夠為2022年之前的運營費用和資本支出需求提供資金。我們基於可能被證明是錯誤的假設做出了這一估計，我們可能會比目前預期的更早耗盡我們可用的資本資源。我們未來的短期和長期撥款需求，將視乎很多因素而定，包括但不限於：

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Ganaxolone或任何其他未來候選產品的臨牀前研究和臨牀試驗(包括患者參加此類試驗)的啟動、進度、時間、成本和結果；

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我們為加納索隆和任何其他未來候選產品制定的臨牀開發計劃；

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根據我們的許可協議，向第三方許可人(如果有)支付特許權使用費和非特許權使用費再許可收款的義務；

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我們發現或授權開發的候選產品的數量和特點；

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FDA和可比的外國監管機構進行監管審查的結果、時間和成本，包括FDA或可比的外國監管機構可能要求我們進行比我們目前預期的更多的研究；

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申請、起訴、辯護和執行任何專利權利要求以及維護和執行其他知識產權的費用；

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競爭的技術和市場發展的影響；

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實施商業規模製造活動的成本和時間；以及

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為Ganaxolone或我們可能獲得監管批准的任何其他候選產品建立銷售、營銷和分銷能力的成本和時間。

如果我們因為缺乏資金而無法擴大我們的業務或以其他方式利用我們的商機，我們的盈利能力將受到影響。如果不能按預期推進我們的產品開發或Ganaxolone的商業化進程，將對我們的業務、未來前景和以可接受的條件獲得進一步融資的能力(如果有的話)以及企業價值產生負面影響，這可能需要我們除其他外：

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大幅推遲、縮減或停止甘納索隆或我們的一項或多項其他研究和開發計劃的開發或商業化；

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為我們當前或未來的一個或多個候選產品在比其他情況下更早的階段尋找合作伙伴，或者以比其他情況下更不利的條款尋找合作伙伴；

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以不利條款出售或許可我們對Ganaxolone或我們未來的候選產品之一的權利，否則我們將尋求開發或商業化自己；或

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尋求破產保護。

籌集額外資本可能會稀釋我們的股東，限制我們的運營，或者要求我們放棄對Ganaxolone或任何其他未來候選產品的權利。

在我們能夠從產品銷售中獲得可觀的收入之前，如果有的話，我們預計將通過私募和公開股權發行、債務融資、戰略合作和聯盟、許可安排以及其他戰略交易和融資機會的組合來尋求額外的資本。在一定程度上，我們籌集了額外的

資本通過出售股權或可轉換債務證券，股東的所有權權益將被稀釋，條款可能包括清算或其他對股東權利產生不利影響的優惠。債務融資(如果可行)可能涉及包括留置權或限制性契約在內的協議，這些協議限制了我們採取重要行動的能力，如招致額外債務、進行資本支出或宣佈股息。如果我們通過與第三方的戰略合作和聯盟或許可安排籌集額外資金，我們可能不得不放棄對Ganaxolone或特定國家未來任何其他候選產品的寶貴權利，或者以對我們不利的條款授予許可。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資籌集額外資金，我們可能會被要求推遲、限制、減少或終止我們的產品開發或商業化努力，或者授予開發和營銷Ganaxolone或任何其他我們更願意自己開發和營銷的未來候選產品的權利。

我們打算花費我們有限的資源來追求我們唯一的臨牀階段候選產品--加納索隆，而可能無法利用其他可能更有利可圖或成功可能性更大的適應症、技術或產品候選。

由於我們的財務和管理資源有限，我們將重點放在與甘納鬆龍相關的研究項目上，這些項目集中在一旦甘納鬆龍被證明無效或不足以進行臨牀開發或商業化時，產品失敗的風險。因此，我們可能會放棄或推遲追求其他技術或候選產品的機會，這些技術或產品稍後可能被證明具有更大的商業潛力。由於我們的資源分配決定，我們可能無法利用可行的商業產品或有利可圖的市場機會。我們在與甘納鬆龍相關的專有研發項目上的支出可能不會產生任何商業上可行的產品。如果我們沒有準確評估加納索隆的商業潛力或目標市場，我們可能會通過合作、許可或其他特許權使用費安排放棄加納索隆的寶貴權利，而在這種情況下，保留加納索隆的獨家開發權和商業化權利對我們更有利。

我們的經營歷史有限，這可能會使您很難評估我們業務到目前為止的成功程度，也很難評估我們未來的生存能力。

到目前為止，我們的業務僅限於為加納索隆進行臨牀前和臨牀開發活動，並就我們的臨牀前和臨牀項目進行研究和開發。此外，作為一家臨牀階段的製藥公司，我們還沒有證明有能力成功克服公司在新的和快速發展的領域中經常遇到的許多風險和不確定因素，特別是在製藥領域。我們也沒有證明有能力獲得監管部門的批准，將我們的任何候選產品商業化。因此，如果我們有成功開發和商業化醫藥產品的歷史，對我們未來業績的任何預測可能都不會那麼準確。此外，我們的預算費用水平在一定程度上是基於我們對研究、臨牀前開發和臨牀試驗成本的預期，這取決於此類活動的成功，以及我們有效和高效地進行此類研究、臨牀前開發、臨牀試驗的能力，以及與我們努力獲得FDA對加納索隆和任何其他候選產品的批准相關的預期。我們有限的運營歷史和臨牀試驗經驗使得這些成本很難準確預測。我們可能無法及時調整我們的運營，以彌補任何意外的成本增加。此外，隨着我們業務的擴大，我們的製造成本和運營費用可能會大幅增加。因此，成本的大幅增加可能會對我們的業務、運營結果和財務狀況產生直接和實質性的不利影響。

我們使用淨營業虧損、結轉和其他税收屬性的能力可能是有限的。

截至2019年12月31日，我們有大約1.437億美元的美國聯邦所得税淨運營虧損(NOL)結轉，約1.415億美元的州所得税結轉，可用於抵消未來應税收入以及美國聯邦和州研發税收抵免約840萬美元的美國聯邦和州研發税收抵免，在考慮根據1986年修訂的美國國税法(Internal Revenue Code)第382節或第382節可能施加的年度限制之前，我們的淨運營虧損(NOL)約為1.437億美元，州所得税約為1.415億美元，可用於抵消未來應税收入以及美國聯邦和州研發税收抵免約840萬美元。如果不使用，我們的美國NOL結轉將於2023年開始過期。

我們的美國NOL和税收抵免結轉可能會在未使用的情況下到期，無法用於抵消未來的所得税債務。根據第382條和美國州法律的相應條款，如果一家公司在三年內經歷了按價值計算其股權發生了超過50%的“所有權變更”，那麼該公司使用變更前的美國NOLS和其他變更前的税收屬性(如研發税收抵免)來抵消變更後收入的能力可能會受到限制。自我們成立以來，我們已經完成了幾筆融資，這些融資可能導致了第382條意義上的“所有權變更”。我們沒有評估我們公司的所有權歷史，以確定是否有根據第382條定義的任何所有權變更，以及任何所有權變更可能產生的影響。我們未來可能會經歷更多的所有權變化，因為我們的股票所有權隨後發生了變化，包括通過已完成或正在考慮的融資，其中一些可能不在我們的控制範圍之內。如果我們確定未來發生所有權變更，而我們利用歷史淨營業虧損和税收抵免結轉的能力受到實質性限制，則會有效增加我們未來的納税義務，從而損害我們未來的經營業績。

與我們候選產品的臨牀開發和監管審批相關的風險

我們未來的成功取決於Ganaxolone的成功臨牀開發、監管批准和商業化，目前正在進行四項臨牀試驗，這將需要大量的資本資源和多年的額外臨牀開發努力。

我們沒有任何獲得監管部門批准的產品。我們唯一的臨牀階段候選產品是加納索隆。因此，我們的業務取決於我們能否成功完成臨牀開發、擴大生產、獲得監管部門的批准，以及在獲得批准的情況下及時將加納索隆商業化。沒有FDA的監管批准，我們不能在美國將加納鬆龍商業化；同樣，在沒有獲得可比的外國監管機構的監管批准的情況下，我們也不能在美國以外的地方將加納鬆龍商業化。在獲得用於目標適應症的加納鬆龍商業銷售的監管批准之前，我們必須用在臨牀前研究和臨牀試驗(通常包括兩個充分和良好控制的臨牀試驗)中收集的大量證據證明，就美國的批准而言，令FDA滿意的是，用於該目標適應症的加納索隆是安全有效的，並且製造設施、工藝和控制是足夠的。我們已經完成了我們在CDD中使用加納鬆龍的3期試驗的登記工作，預計2020年第三季度這項試驗的主要結果。*這項臨牀試驗可能不是陽性的，因此可能不支持監管部門審查和批准加納鬆龍在這一適應症中的應用。如果這項臨牀試驗呈陽性，我們計劃與FDA會面，確認我們提交加納鬆龍在CDD中使用的NDA的計劃, 包括我們的非臨牀研究計劃，我們認為這些計劃將支持2021年年中提交NDA。FDA可能不同意我們的計劃，並可能要求我們在提交NDA之前進行額外的非臨牀研究，這可能會推遲我們的NDA提交。*我們將在癲癇(SE)狀態下啟動我們的第三階段試驗，這是一種危及生命的醫療疾病，涉及重病患者長時間的癲癇活動。*我們在SE的第三階段試驗需要腦電圖解釋方面的專業知識，這可能會受到變異性的影響，FDA或這可能會推遲、限制或阻止監管部門對這一適應症的批准。此外，臨牀試驗終點基於治療結果，包括開始麻醉治療SE。SE治療中麻醉使用的可變性可能會對顯示甘納索龍治療效果的能力產生不利影響。即使加納索隆獲得FDA和類似的外國監管機構的批准，任何批准都可能包含重大限制，如對特定年齡段的限制、警告、預防或禁忌症，或者可能受到繁重的批准後試驗或風險管理要求的約束。如果我們無法在一個或多個司法管轄區獲得對Ganaxolone的監管批准，或者任何批准包含重大限制，我們可能無法獲得足夠的資金或產生足夠的收入來繼續開發我們未來可能許可、開發或收購的任何其他候選產品。此外，即使我們獲得了對加納索隆的監管批准，我們仍然需要發展一個商業組織。, 制定商業上可行的價格，並從第三方和政府付款人那裏獲得足夠的補償。如果我們不能成功地將加納鬆龍商業化，我們可能無法賺取足夠的收入來繼續我們的業務。

由於臨牀前研究或早期臨牀試驗的結果不一定能預測未來的結果，加納索隆在後來的臨牀試驗中可能不會有有利的結果，也不會獲得監管部門的批准。

臨牀前研究和早期臨牀試驗的成功並不能確保以後的臨牀試驗將產生足夠的數據來證明加納索隆的有效性和安全性。製藥和生物技術行業的一些公司，包括那些擁有更多資源和經驗的公司，在臨牀試驗中遭受了重大挫折，即使在早期的研究和臨牀試驗中看到了令人振奮的結果。例如，雖然在輔助治療局灶性發作的成人發作的第二階段臨牀試驗中，加納索隆與安慰劑顯示出統計上的分離，但在第三階段臨牀試驗中，對於相同的適應症，加納索隆沒有顯示出類似的統計上顯著的分離。因此，我們停止了成人局灶性癲癇發作的計劃，並開始集中精力推進加納索龍在難治性癲癇持續狀態和兒童孤兒癲癇適應症中的應用。我們不知道我們可能進行的臨牀試驗是否會證明足夠的有效性和安全性，從而導致監管部門批准在任何特定的司法管轄區或適應症上市加納索隆。如果正在進行或將來進行的臨牀試驗沒有產生有利的結果，我們獲得監管部門批准使用加納鬆龍的能力可能會受到不利影響。此外，即使我們相信從我們候選產品的臨牀試驗中收集的數據是有希望的，這些數據可能也不足以支持FDA或外國監管機構的批准。臨牀前和臨牀數據可以用不同的方式解釋。因此，FDA或外國監管機構可能會以與我們不同的方式解釋這些數據，這可能會推遲、限制或阻止監管部門的批准。

甘納鬆酮的療效和安全性尚未得到證實，未來我們可能無法成功開發和商業化。

甘納鬆酮是一種新的化合物，其潛在的治療作用尚未得到證實。我們從加納索隆獲得收入的能力，我們預計至少在未來幾年內不會發生，如果有的話，將取決於我們在監管部門批准後能否成功開發和商業化，這受到許多潛在風險的影響，可能不會發生。甘納鬆龍可能會以不可預見的、無效的或有害的方式與人體生物系統相互作用。如果Ganaxolone與不良副作用或具有意想不到的特徵有關，我們可能需要放棄其開發，或將其開發限制在某些用途或亞人羣中，在這些用途或亞羣中，不良副作用或其他特徵從風險-收益的角度來看不太普遍、不那麼嚴重或更容易接受。許多化合物最初在早期試驗中顯示出治療加納索龍目標適應症的希望，後來發現它們會產生副作用，阻礙化合物的進一步發展。由於本文描述的新型治療劑開發中固有的這些和其他風險，我們可能永遠不會成功地開發、進入或維持與加納索隆有關的第三方許可或合作交易，或成功將其商業化，在這種情況下，我們將無法實現盈利，我們的股票價值可能會下降。

候選產品的臨牀開發涉及一個漫長而昂貴的過程，結果不確定。

臨牀試驗是昂貴的，可能需要很多年才能完成，而且結果本身就不確定。失敗可能在臨牀開發過程中的任何時候發生。

我們可能會在正在進行的或未來的臨牀試驗中遇到延誤，我們不知道計劃中的臨牀試驗是否會按時開始或招募患者，是否需要重新設計或按時完成，如果有的話。不能保證FDA或其他外國監管機構現在或未來不會暫停加納索隆的臨牀試驗。臨牀試驗可能會因各種原因而延遲、暫停或提前終止，例如：

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延遲或未能與FDA或類似的外國監管機構就我們能夠執行的試驗設計達成協議；

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延遲或未能獲得開始試驗的授權，或者不能遵守監管機構就臨牀試驗的範圍或設計施加的條件；

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延遲或未能與預期的臨牀研究機構(CRO)和臨牀試驗地點就可接受的條款達成協議，其條款可以進行廣泛的談判，不同的CRO和試驗地點的條款可能會有很大差異；

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延遲或未能獲得IRB批准或其他審查實體(包括可比的外國監管機構)批准在每個地點進行臨牀試驗；

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由於護理標準的改變或臨牀試驗地點不符合參加我們臨牀試驗的資格而使臨牀試驗地點退出我們的臨牀試驗；

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延遲或未能招募合適的試驗患者參加試驗；

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試驗患者完成試驗或返回治療後隨訪延遲或失敗；

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臨牀場所和調查人員偏離試驗方案，未按規定進行試驗或者退出試驗的；

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無法識別和維護足夠數量的試驗站點，其中許多站點可能已經參與了其他臨牀試驗計劃，包括一些可能針對具有相同適應症的競爭產品候選的試驗站點；

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我們的第三方臨牀試驗經理未能履行他們的合同職責或未能在預期的最後期限內完成；

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增加新的臨牀試驗地點延遲或失敗的；

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中期業績含糊或者負面，或者與前期業績不一致的；

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來自FDA或美國以外的類似監管機構、IRBs或數據安全監測委員會的反饋，或來自早期或同時進行的臨牀前研究和臨牀試驗的結果，可能需要修改試驗方案；

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FDA或美國以外的類似監管機構、IRB或US的決定，或數據安全監測委員會因安全問題或任何其他原因隨時暫停或終止臨牀試驗的建議；

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與候選產品相關的不可接受的風險-收益概況、不可預見的安全問題或不良副作用或不良反應；

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候選產品未能證明任何好處；

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難以製造或從第三方獲得足夠數量的、用於臨牀試驗的符合內部和法規標準的候選產品；

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缺乏足夠的資金來繼續臨牀試驗，包括由於登記延遲而產生的不可預見的成本、進行額外臨牀試驗的要求或與我們的CRO和其他第三方的服務相關的費用增加；

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影響我們開發和獲得批准加納索隆的能力或損害我們在其他國家開發和獲得加納索隆批准的許可權的政治事態發展；或

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政府規章或者行政行為的變更。

試驗對象登記對臨牀試驗的時間有很大影響，它受到許多因素的影響，包括研究對象人羣的大小和性質、患者與臨牀地點的接近程度、試驗的資格標準、臨牀試驗的設計、獲得和保持患者同意的能力、登記的患者在完成之前退出的風險、競爭性臨牀試驗和臨牀醫生以及患者對正在研究的產品候選相對於其他可用療法的潛在優勢的看法，包括任何可能獲得批准的新藥或可能在競爭中研究的候選產品。我們的一些臨牀試驗針對的是小患者羣體。這些試驗中的患者招募可能特別具有挑戰性。在過去，我們在招募患者參加針對小患者羣體的試驗方面遇到了延誤。我們依賴CRO和臨牀試驗地點來確保我們的臨牀試驗的適當和及時進行，雖然我們對他們承諾的活動有協議，但我們對他們的實際表現的影響有限。

如果我們遇到加納鬆龍任何臨牀試驗的延遲完成，加納索隆的商業前景可能會受到損害，如果獲得批准，我們從加納鬆龍獲得產品收入的能力也將被推遲。此外，完成臨牀試驗的任何延誤都將增加我們的成本，減緩我們對加納索隆的開發和批准進程，並危及我們開始產品銷售和創造收入的能力。此外，許多可能導致臨牀試驗延遲開始或完成的因素，最終也可能導致加納索隆的監管批准被拒絕。

Ganaxolone可能會導致不良副作用或具有其他屬性，可能會延遲或阻止其監管批准，限制已批准標籤的商業形象，或在任何上市批准後導致重大負面後果。

加納索隆引起的不良副作用可能會導致我們或監管機構中斷、推遲或停止臨牀試驗，並可能導致限制性標籤或FDA或其他類似外國監管機構的監管批准延遲或被拒絕。雖然在我們的早期臨牀試驗中，加納索隆總體上是安全的，患者可以很好地耐受，但在某些情況下會有副作用，有些副作用是嚴重的。最常見的副作用是頭暈、疲勞和嗜睡(或嗜睡)。與其他身體系統的副作用相比，中樞神經系統(CNS)的副作用更嚴重。

如果這些副作用在未來的臨牀試驗中報告，或者如果在我們未來的臨牀試驗中報告其他安全或毒性問題，我們可能無法獲得上市甘納鬆龍的批准，這可能會阻止我們創造收入或實現盈利。此外，儘管我們目前正在開發三種適應症的加納索龍，但任何一種適應症的陰性安全性結果都可能迫使我們推遲或停止其他適應症的開發。我們的臨牀試驗結果可能會顯示副作用的嚴重程度和流行率高得令人無法接受。在這種情況下，我們的臨牀試驗可能會暫停或終止，FDA或類似的外國監管機構可能會命令我們停止進一步開發或拒絕批准任何或所有靶向適應症的加納索隆。與藥物相關的副作用可能會影響試驗受試者的招募或登記患者完成我們未來臨牀試驗的能力，並可能導致潛在的產品責任索賠。

此外，如果Ganaxolone獲得上市批准，而我們或其他人後來發現Ganaxolone引起的不良副作用，可能會導致一些潛在的重大負面後果，包括：

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我們可能會被迫暫停加納索隆的銷售；

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監管部門可以撤回對加納索隆的批准；

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監管機構可能會要求在標籤上附加警告，這可能會減少甘納鬆龍的使用或限制其商業成功；

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我們可能會被要求進行上市後的試驗；

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我們可能被要求為加納索隆制定REMS，或者如果REMS已經到位，則納入REMS下的額外要求，而美國以外的可比監管機構可能要求類似的風險管理策略；

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我們可能會因對病人造成的傷害而被起訴並承擔責任；以及

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我們的聲譽可能會受損。

如果獲得批准，這些事件中的任何一項都可能阻止我們實現或保持市場對加納索隆的接受。

即使加納索隆獲得監管部門的批准，我們仍可能面臨監管方面的困難。

即使我們獲得了Ganaxolone的監管批准，它也將受到FDA和類似的外國監管機構的持續要求，這些監管機構負責安全和其他上市後信息的製造、質量控制、進一步開發、標籤、包裝、儲存、分銷、安全監測、患者登記、進出口、廣告、促銷、記錄保存和報告。批准後，FDA和類似的外國監管機構將繼續密切監測加納索隆的安全狀況。如果在Ganaxolone獲得批准後獲得新的安全信息，FDA或類似的外國監管機構可能會要求更改標籤或建立風險評估和緩解戰略(REMS)或類似戰略，對Ganaxolone的指示用途或營銷施加重大限制，或對可能代價高昂的批准後試驗或上市後監督實施持續要求。

此外，藥品製造商及其設施要接受FDA和其他監管機構的持續審查和定期檢查，以確保符合當前的良好生產規範(CGMP)和其他法規。如果我們或監管機構發現某一產品存在以前未知的問題，如意想不到的嚴重程度或頻率的不良事件，或該產品的生產設施存在問題，監管機構可能會對該產品、該製造設施或我們施加限制，包括要求從市場上召回或撤回該產品或暫停生產。如果我們、Ganaxolone或Ganaxolone的生產設施未能遵守適用的法規要求，除其他事項外，監管機構可能會：

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出具警告信或者無標題函的；

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強制修改宣傳材料或要求我們向醫療從業者提供更正信息；

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要求我們簽訂同意法令，其中可以包括施加各種罰款、報銷檢查費用、具體行動所需的到期日以及對不遵守規定的處罰；

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申請禁制令或者處以民事、刑事處罰或者罰款的；

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暫停或者撤銷監管審批；

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暫停任何正在進行的臨牀試驗；

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拒絕批准待處理的申請或對我們提交的申請的補充；

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暫停或限制運營，包括成本高昂的新制造要求；或

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扣押或扣留產品，拒絕允許產品進出口，或要求我們啟動產品召回。

上述任何事件或處罰的發生都可能抑制或排除我們將加納索隆商業化並創造收入的能力。

FDA和其他監管機構的政策可能會改變，可能會頒佈額外的政府法規。我們無法預測美國或國外未來立法或行政行動可能產生的政府監管的可能性、性質或程度。如果我們緩慢或無法適應現有要求的變化或採用新的要求或政策，或者如果我們不能保持監管合規性，我們可能會失去我們可能獲得的任何甘納鬆龍的上市批准，我們可能無法實現或維持盈利，這將對我們的業務、前景、財務狀況和運營結果產生不利影響。

如果得到FDA的批准，Ganaxolone的廣告和促銷將受到FDA、司法部(DoJ)、HHS OIG、州總檢察長、國會議員和公眾等的嚴格審查。違規行為，包括宣傳加納索隆用於未經批准或標籤外的用途，將受到FDA或其他政府機構的執行函、查詢和調查以及民事和刑事制裁。此外，加納索隆的廣告和推廣，如果在美國境外獲得批准，將受到可比的外國監管機構的嚴格審查。

在美國，推廣用於未經批准的適應症的加納索龍還可能使我們面臨聯邦和州法規下的虛假聲明訴訟，以及其他訴訟和/或調查，這可能導致民事和刑事處罰、罰款以及實質性限制我們宣傳或分銷藥品的方式的協議。這些虛假索賠法規包括聯邦虛假索賠法案，該法案允許任何個人代表聯邦政府對製藥公司提起訴訟，指控其提交虛假或欺詐性索賠，或導致提交此類虛假或欺詐性索賠，以便由聯邦醫療保險(Medicare)或醫療補助(Medicaid)等聯邦計劃支付。如果政府在訴訟中獲勝，個人將分擔任何罰款或和解資金。如果我們不合法推廣我們批准的產品，我們可能會受到此類訴訟和/或調查，如果我們不能成功防禦此類行為，這些行為可能會損害我們盈利的能力。

在歐盟，對廣告和促銷有嚴格的要求和限制，細節可能因歐盟成員國而異。違反這些規則可能會使我們受到訴訟、調查和/或民事和刑事處罰。

如果不能獲得國際司法管轄區的監管批准，加納索隆將無法在這些司法管轄區上市。

為了在歐盟和許多其他司法管轄區營銷和銷售我們的產品，我們必須獲得單獨的營銷批准，並遵守眾多不同的監管要求。審批程序因國家而異，可能涉及額外的測試。獲得批准所需的時間可能與獲得FDA批准所需的時間有很大不同。美國以外的監管審批過程通常包括與獲得FDA批准相關的所有風險。此外，美國以外的許多國家要求產品在獲準在該國銷售之前，必須獲得報銷批准。我們可能不會及時獲得美國以外監管機構的批准(如果有的話)。FDA的批准並不確保其他國家或司法管轄區的監管機構的批准，美國以外的一個監管機構的批准也不能確保其他國家或司法管轄區的監管機構或FDA的批准。我們可能無法申請營銷批准，也可能無法獲得在任何市場將我們的產品商業化所需的批准。如果我們無法獲得歐盟或其他國家或司法管轄區監管部門對加納索隆的批准，加納索隆的商業前景可能會大幅降低，我們的業務前景可能會下降。

我們可能無法獲得Ganaxolone或我們尋求的任何其他候選產品的孤兒藥物獨家經營權，這可能會限制Ganaxolone或此類候選產品的潛在盈利能力。

包括美國和歐洲在內的一些司法管轄區的監管機構可能會將相對較少患者羣體的藥物指定為孤兒藥物。根據《孤兒藥品法》，如果一種產品是用於治療罕見疾病或疾病的藥物，通常被定義為患者，FDA可以將該產品指定為孤兒藥物

美國人口不到20萬人。一般來説，如果具有孤兒藥物名稱的產品隨後獲得了其獲得指定的適應症的第一次上市批准，則該產品有權享有一段市場排他期，這使得適用的監管機構在排他期內不能批准同一藥物的相同適應症的另一營銷申請，除非在有限的情況下。對於小分子藥物，FDA將“同一藥物”定義為含有相同活性部分且與相關藥物用途相同的藥物。指定的孤兒藥物如果被批准用於比其獲得孤兒指定的適應症更廣泛的用途，則不得獲得孤兒藥物排他性。

我們已經獲得了治療SE、CDD、PCDH19-RE和脆性X綜合徵的孤兒藥物指定，使用加納索龍治療SE、CDD、PCDH19-RE和脆性X綜合徵，預計在未來我們可能會為加納索隆尋求一個或多個額外的適應症的孤兒藥物指定。然而，獲得孤兒藥物指定可能是困難的，我們可能不會成功地為更多的加納索龍適應症或任何未來的候選產品這樣做。即使我們獲得候選產品的孤兒藥物專有權，這種專有性也可能不能有效地保護產品免受相同條件下不同藥物的競爭，這種競爭可以在專有期內獲得批准。此外，在孤兒藥物獲得批准後，如果FDA得出結論認為後一種藥物被證明更安全、更有效或對患者護理做出了重大貢獻，則FDA隨後可以批准同一藥物的另一項相同適應症的申請。如果FDA後來確定指定請求存在重大缺陷，或者如果製造商無法保證足夠數量的藥物來滿足患有這種罕見疾病或疾病的患者的需求，那麼孤兒藥物在美國的獨家營銷權也可能會喪失。對於我們可能開發的任何候選產品，如果未能獲得孤立藥物指定，無法保持該指定，或無法獲得或維持孤立藥物獨家經營權，可能會降低我們對適用候選產品進行足夠銷售以平衡開發費用的能力，這將對我們的運營結果和財務狀況產生負面影響。

與我們產品商業化相關的風險

如果獲得批准，我們的商業成功取決於醫生、患者、政府和私人付款人以及醫學界其他人對加納鬆龍的重大市場接受度。

即使Ganaxolone獲得監管部門的批准，它也可能不會獲得醫生、患者、政府和私人付款人或醫學界其他人的市場接受。如果我們獲得批准，市場對加納索隆的接受程度取決於許多因素，包括：

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臨牀試驗支持的臨牀上和商業上可行的產品概況；

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臨牀試驗和上市後經驗證明，甘納鬆龍或與其他藥物合用的有效性和安全性；

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甘納鬆龍被批准用於的臨牀適應症；

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醫生和患者接受甘納鬆龍作為安全有效的治療方法；

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與替代療法相比，甘納鬆龍的潛在和公認的優勢；

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在更廣泛的患者羣體中看到的加納索龍的安全性，包括如果醫生選擇為此類用途開處方，則在批准的適應症之外使用；

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任何副作用和藥物相互作用的患病率和嚴重程度；

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FDA或其他監管機構的產品標籤或產品插入要求；

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甘納鬆及其競爭產品的上市時機；

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與替代治療相關的治療費用；

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由政府和私人付款人提供保險、適當的補償和定價；

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相對方便和容易管理；

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我們的銷售和營銷策略的有效性和努力；

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充足的商業投資；以及

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產品供應鏈的穩定性和連續性。

如果Ganaxolone獲得批准，但未能獲得醫生、患者、政府或私人付款人或醫學界其他人的市場接受，或者使用Ganaxolone的產品或候選產品受到限制、撤回或召回，或未能獲得批准，則我們可能無法產生顯著的收入，這將危及我們的盈利能力。

如果我們不能建立銷售和營銷能力，或者無法與第三方達成協議來營銷和銷售加納索隆，我們可能無法產生任何收入。

我們目前並沒有一個銷售、推廣和分銷藥劑製品的組織，而成立和維持這樣一個組織的成本可能會超過這樣做的成本效益。為了將加納鬆龍推向市場，如果獲得FDA或類似的外國監管機構的批准，我們必須建立我們的銷售、營銷、管理和其他非技術能力，或者與第三方安排執行這些服務。如果我們不能建立足夠的銷售、營銷和分銷能力，無論是獨立的還是與第三方合作，我們可能無法產生產品收入，也可能無法盈利。我們將與許多目前擁有廣泛和資金雄厚的銷售和營銷業務的公司競爭。如果沒有內部的商業組織或第三方的支持來執行銷售和市場推廣職能，我們可能無法與這些較成熟的公司競爭成功。就我們依賴第三方將甘納鬆龍商業化的程度而言，如果獲得批准，我們可能很少或根本無法控制這些第三方的營銷和銷售努力，而且我們的產品銷售收入可能會低於我們自己將加納鬆龍商業化的收入。

即使我們能夠將Ganaxolone商業化，它也可能得不到第三方付款人的保險和足夠的補償，這可能會損害我們的業務。

我們能否成功地將加納鬆龍商業化，在一定程度上將取決於政府衞生行政當局、私營健康保險公司和其他組織為加納鬆龍和相關治療提供的覆蓋範圍和足夠的補償。政府當局和第三方付款人，如私人健康保險公司和健康維護組織，決定他們將承保哪些藥物，並建立報銷水平。美國醫療保健行業和其他地方的一個主要趨勢是成本控制。政府當局和第三方付款人試圖通過限制特定藥物的覆蓋範圍和報銷金額來控制成本。越來越多的第三方付款人要求製藥公司向他們提供標價的預定折扣，並對藥品價格提出挑戰。除了獲得上市批准所需的數據之外，第三方支付者還可能尋求額外的臨牀證據，在為特定患者人羣承保加納索隆之前，證明這些患者的臨牀益處和價值。我們不能確定加納索隆是否有保險和足夠的報銷，如果有報銷，報銷水平是多少。如果我們獲得市場批准，承保範圍和報銷可能會影響對加納索隆的需求或價格。如果沒有報銷或僅限量報銷，即使我們獲得了市場批准，我們也可能無法成功地將加納鬆龍商業化。

對於新批准的藥物，在獲得保險和報銷方面可能會有重大延誤，而且保險範圍可能比FDA或類似的外國監管機構批准藥物的目的更有限。此外，有資格獲得保險和報銷並不意味着任何藥物都會得到支付。

因為在所有情況下，或者以支付我們的成本，包括研究、開發、製造、銷售和分銷的速度。如果適用，新藥的臨時報銷水平也可能不足以支付我們的成本，可能只是暫時的。報銷費率可能會根據藥物的用途和使用的臨牀環境而有所不同，可能基於已經為成本較低的藥物設定的報銷水平，並可能納入其他服務的現有付款中。藥品的淨價可能會通過政府醫療保健計劃或私人付款人要求的強制性折扣或回扣，以及未來任何限制從可能以低於美國價格銷售的國家進口藥品的法律放鬆來降低。第三方付款人在設置自己的報銷政策時通常依賴於聯邦醫療保險覆蓋政策和支付限制。我們開發的任何經批准的產品都無法從政府資助和私人付款人那裏獲得保險和有利可圖的報銷費率，這可能會對我們的經營業績、我們籌集產品商業化所需資金的能力以及我們的整體財務狀況產生實質性的不利影響。

我們面臨着激烈的競爭，這可能會導致其他人比我們更早或更成功地發現、開發或商業化產品。

新藥產品的開發和商業化競爭激烈。我們在加納索隆方面面臨競爭，並將面臨未來我們可能尋求開發或商業化的任何其他候選產品的競爭，這些競爭來自世界各地的主要製藥公司、專業製藥公司和生物技術公司。目前有一些大型製藥和生物技術公司在營銷和銷售產品，或正在致力於開發我們正在開發的用於治療疾病適應症的產品，我們正在為這些適應症開發甘納鬆酮。其中一些有競爭力的產品和療法是基於與我們的方法相同或相似的科學方法，而另一些則是基於完全不同的方法。例如，有幾家公司正在開發針對同一GABA的候選產品_A,我們正在瞄準的或正在測試的候選產品的神經感受器，其適應症與我們正在測試的相同。潛在的競爭對手還包括學術機構、政府機構和其他進行研究、尋求專利保護併為研究、開發、製造和商業化建立合作安排的公共和私人研究組織。

甘納鬆酮目前正在作為一種抗癲癇藥物開發。有各種各樣的市場上的治療方法可供這些患者使用。

具體地説，美國和世界各地有超過25種獲得批准的AED，包括仿製藥左乙拉西坦、拉莫三嗪、卡馬西平、奧卡西平、丙戊酸和託吡酯。最近進入市場的公司包括由Lundbeck、UCB、衞材和Sunovion製藥公司開發的品牌產品。此外，還有幾種治療兒童孤兒適應症的藥物正在開發中，包括GW製藥公司、Zgenix公司、Zynerba公司和Ovid治療公司正在開發的化合物。SAGE治療公司正在開發與Ganaxolone類似作用機制的分子，用於治療產後抑鬱。

許多批准的藥物都是久負盛名的療法或產品，並被醫生、患者和第三方付款人廣泛接受。保險公司和其他第三方付款人也可能鼓勵使用仿製藥產品。這些因素可能會使我們很難達到預期的水平或及時獲得市場認可，以確保我們業務的生存能力。

更成熟的公司可能比我們更具競爭優勢，因為它們的規模更大，現金流更大，機構經驗更豐富。與我們相比，我們的許多競爭對手可能擁有更多的財力、技術和人力資源。

由於這些因素，我們的競爭對手可能會在我們之前獲得監管部門對其產品的批准，這可能會限制我們開發或商業化加納鬆龍的能力。我們的競爭對手也可能開發比我們更安全、更有效、更廣泛使用和更便宜的藥物，而且在製造和營銷他們的產品方面也可能比我們更成功。這些明顯的優勢可能會使甘納鬆龍在我們能夠收回研發和商業化的費用之前被淘汰或失去競爭力。

製藥和生物技術行業的合併和收購可能會導致更多的資源集中在我們數量較少的競爭對手身上。規模較小的和其他處於早期階段的公司也可能被證明是重要的競爭對手，特別是通過與大型和成熟公司的合作安排。這些第三方在招聘和留住合格的科學、管理和商業人員、建立臨牀試驗場地和臨牀試驗的受試者註冊以及獲取與我們的計劃相輔相成或必要的技術方面與我們展開競爭。

如果Ganaxolone的市場機會比我們想象的要小，我們的經營業績可能會受到不利影響，我們的業務可能會受到影響。

我們專注於治療罕見癲癇的患者的研究和產品開發。我們對患有這些疾病的人數以及有可能從甘納鬆龍治療中受益的這些疾病患者亞羣的預測都是基於估計。這些估計可能被證明是不正確的，新的研究或臨牀試驗可能會改變這些疾病的估計發病率或流行率。美國和其他地方的患者數量可能會低於預期，可能無法以其他方式接受我們的產品治療，或者新患者可能變得越來越難以識別或接觸到，所有這些都將對我們的運營結果和業務產生不利影響。

與在國際上營銷加納索隆相關的各種風險可能會對我們的業務造成實質性的不利影響。

我們計劃在美國以外的地方尋求對加納索隆的監管批准，因此，我們預計，如果我們獲得必要的批准，我們將面臨與在外國運營相關的額外風險，包括：

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國外不同的監管要求；

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所謂平行進口的可能性，即當地賣家面對高或高的當地價格，選擇從外國市場進口商品(價格較低或較低)，而不是在當地購買時發生的情況；

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需要在國際市場上授予支持商業投資的可行定價；

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關税、貿易壁壘、價格和外匯管制等監管要求的意外變化；

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經濟疲軟，包括通貨膨脹，或特別是外國經濟體和市場的政治不穩定；

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在國外居住或旅行的員工遵守税法、就業法、移民法和勞動法；

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外國税，包括預扣工資税；

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外匯波動，可能導致營業費用增加，收入減少，以及在另一國開展業務時附帶的其他義務；

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國外業務人員配備和管理困難；

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在勞工騷亂比美國更普遍的國家，勞動力的不確定性；

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挑戰執行我們的合同和知識產權，特別是在那些不像美國那樣尊重和保護知識產權的外國；

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因任何影響國外原材料供應或製造能力的事件而造成的生產短缺；以及

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地緣政治行動(包括戰爭和恐怖主義)造成的業務中斷。

與我們的國際業務相關的這些風險和其他風險可能會對我們實現或維持盈利業務的能力產生重大不利影響。

針對我們的產品責任訴訟可能導致我們招致重大責任，並限制加納索隆或我們可能開發的其他候選產品的商業化。

我們面臨着與我們或我們的研究人員在人體臨牀試驗中測試加納索隆有關的固有產品責任暴露風險，如果加納索隆獲得監管部門的批准並隨後將其商業化，我們將面臨更大的風險。參加我們臨牀試驗的受試者、患者、醫療保健提供者或其他使用、管理或銷售加納索龍的人可能會對我們提出產品責任索賠。如果我們不能成功地為自己辯護，聲稱加納鬆龍造成了傷害，我們可能會招致重大責任。無論是非曲直或最終結果如何，賠償責任可能會導致，例如：

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對甘納鬆龍的需求減少；

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終止臨牀試驗地點或者整個試驗項目；

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損害我們的聲譽和媒體的嚴重負面關注；

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臨牀試驗患者退出；

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相關訴訟的辯護費用較高；

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給予病人可觀的金錢獎勵；

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收入損失；

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從我們的業務運營中分流管理和科學資源；

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無法將加納索隆商業化；以及

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FDA、美國司法部、HHS OIG、州總檢察長、國會議員和公眾等加強了審查和潛在的調查。

我們目前有產品責任保險，這可能不足以覆蓋我們可能產生的所有責任。保險範圍越來越貴。我們可能無法以合理的費用或足夠的金額維持保險範圍，以支付可能出現的任何責任。如果我們獲得加納鬆龍的上市批准，我們打算擴大我們的產品責任保險範圍，將商業產品的銷售包括在內，但如果我們獲準上市，我們可能無法獲得商業上合理的加納鬆龍產品責任保險。在基於具有意想不到的副作用的藥物的集體訴訟中，已經做出了大量判決。一項成功的產品責任索賠或一系列針對我們的索賠，特別是如果判決超出了我們的保險範圍，可能會減少我們的現金，並對我們的業務產生不利影響。

與我們對第三方的依賴有關的風險

我們依賴第三方進行臨牀前研究和臨牀試驗。如果這些第三方不能成功履行他們的合同職責或在預期的最後期限內完成，我們可能無法獲得監管部門的批准，也無法將加納索隆商業化。

我們依賴第三方CRO來監控和管理我們正在進行的臨牀前和臨牀項目的數據。我們依賴這些方面來執行我們的臨牀前研究和臨牀試驗，我們只控制他們活動的某些方面。然而，我們有責任確保我們的每一項臨牀前研究和臨牀試驗都按照適用的方案以及法律、法規和科學要求和標準進行，我們對CRO的依賴不會減輕我們的監管責任。我們還依賴第三方協助我們根據良好實驗室規範(GLP)和“動物福利法”的要求(如果適用)進行臨牀前研究。我們和我們的CRO必須遵守聯邦法規和良好臨牀實踐(GCP)，這些國際要求旨在保護患者的權利和健康，這些要求由FDA、歐盟成員國的主管當局和可比的外國監管機構對加納索隆和臨牀開發中任何未來的候選產品執行。監管機構通過定期檢查試驗贊助商、主要調查員和試驗地點來執行GCP。如果我們或我們的任何CRO未能遵守適用的GCP，在我們的臨牀試驗中產生的臨牀數據可能被認為是不可靠的，FDA或類似的外國監管機構可能會要求我們在批准我們的營銷申請之前進行額外的臨牀試驗。我們不能向您保證，在特定監管機構檢查後，該監管機構將確定我們的任何臨牀試驗是否符合GCP要求。此外, 我們的臨牀試驗必須使用cGMP要求下生產的產品。如果不遵守這些規定，我們可能需要重複或進行額外的臨牀前研究和臨牀試驗，這將延誤監管部門的批准過程。

我們的CRO不是我們的員工，除了根據我們與此類CRO的協議向我們提供的補救措施外，我們無法控制他們是否將足夠的時間和資源投入到我們正在進行的臨牀、非臨牀和臨牀前計劃中。如果CRO未能成功履行其合同職責或義務，或未能在預期期限內完成，或者如果由於未能遵守我們的方案、法規要求或其他原因，他們獲得的數據的質量或準確性受到影響，我們的臨牀前研究和臨牀試驗可能會被延長、延遲或終止，我們可能無法獲得監管部門的批准，也無法成功將加納索隆商業化。因此，我們的運營結果和加納索隆的商業前景將受到損害，我們的成本可能會增加，我們的創收能力可能會推遲。

由於我們一直依賴第三方，我們履行這些職能的內部能力是有限的。外包這些職能涉及到第三方可能不符合我們的標準、可能不能及時產生結果或可能根本無法履行的風險。此外，使用第三方服務提供商要求我們向這些方披露我們的專有信息，這可能會增加這些信息被挪用的風險。我們目前的員工數量很少，這限制了我們可用於識別和監控第三方提供商的內部資源。如果我們未來無法識別併成功管理第三方服務提供商的業績，我們的業務可能會受到不利影響。雖然我們謹慎地處理與CRO的關係，但不能保證我們將來不會遇到挑戰或延誤，也不能保證這些延誤或挑戰不會對我們的業務、財務狀況和前景產生實質性的不利影響。

如果我們失去了與CRO的關係，我們的藥物開發工作可能會被推遲。

我們依賴第三方供應商和CRO進行與我們的藥物開發工作相關的臨牀前研究和臨牀試驗。更換或增加額外的CRO將涉及額外的成本，並且需要管理時間和重點。如果發生未治癒的重大違約，我們的CRO通常有權終止與我們的協議。此外，如果相關CRO合理地認為參與我們臨牀試驗的患者的安全需要終止，我們的一些CRO有權終止各自與我們的協議或根據該等協議進行的研究項目。如果我們為了債權人的利益進行一般轉讓，或者如果我們被清算，這些協議或研究項目也可能被終止。識別、鑑定和管理第三方服務提供商的績效可能會非常困難、耗時，並會導致我們開發計劃的延遲。此外，還有一個自然的過渡期，當新的CRO開始工作時，新的CRO

CRO可能不會提供與原始提供商相同類型或級別的服務。如果我們與第三方CRO的任何關係終止，我們可能無法與替代CRO達成安排或以商業上合理的條款這樣做。

我們生產加納鬆龍的經驗僅限於我們的臨牀前研究和臨牀試驗的需要。我們沒有商業規模生產加納鬆龍的經驗，也沒有生產設施。我們依賴第三方製造商生產加納鬆龍，我們的供應鏈也依賴第三方，如果我們與任何這樣的第三方遇到問題，加納鬆龍的生產可能會被推遲。

我們不擁有或經營製造甘納索隆的設施。我們目前沒有計劃建立我們自己的臨牀或商業規模的製造能力。我們目前依賴CMO來化學制造原料和活性藥物成分，用於生產甘納鬆龍納米顆粒製劑成膠囊、液體混懸劑和IV。為了滿足我們對臨牀前和臨牀供應的預計需求，以通過法規批准和商業生產來支持我們的活動，目前與我們合作的CMO將需要擴大生產規模。我們可能需要確定更多的CMO，以繼續生產甘納鬆龍的供應。雖然存在具有必要的製造和監管專業知識和設施的替代第三方供應商，但安排替代供應商的成本可能很高，而且需要大量時間。如果我們不能以商業上合理的條件，及時或根本不能安排替代的第三方製造來源，我們可能無法完成加納鬆龍的開發，也可能無法銷售或分銷加納鬆龍。

依賴第三方製造商會帶來風險，而如果我們自己製造Ganaxolone，則我們將不會受到這些風險的影響，包括依賴第三方提供合規和質量保證，第三方由於我們無法控制的因素(包括未能根據我們的規格合成和生產Ganaxolone或我們最終可能商業化的任何產品)而違反制造協議的可能性，以及第三方在成本高昂或對我們造成損害的情況下，根據其自身的業務優先級終止或終止協議的可能性。此外，FDA和其他監管機構將要求甘納鬆龍和任何我們最終可能商業化的產品都要按照cGMP和類似的國外標準生產。如果我們的第三方製造商未能遵守cGMP或未能擴大生產流程，包括未能及時交付足夠數量的加納鬆龍，都可能導致加納索隆延遲或無法獲得監管部門的批准。此外，此類失敗可能成為FDA發出警告信、撤回之前授予我們的對Ganaxolone的批准或採取其他監管或法律行動的依據，包括召回或扣押外部供應的Ganaxolone、全部或部分暫停生產、暫停進行中的臨牀試驗、拒絕批准未決的申請或補充申請、扣留產品、拒絕允許產品進出口、禁令或施加民事和刑事處罰。

我們供應商關係的任何重大中斷都可能損害我們的業務。為正在進行的臨牀前研究或臨牀試驗供應加納索龍或其關鍵材料的任何重大延誤都可能大大推遲我們的臨牀前研究或臨牀試驗、產品測試以及加納索隆的潛在監管批准的完成。如果我們的製造商或我們在獲得加納鬆龍的監管批准後無法購買這些關鍵材料，加納鬆龍的商業推出將被推遲或出現供應短缺，這將削弱我們從加納鬆龍銷售中獲得收入的能力。

我們可以選擇簽訂許可或合作協議，在我們目前保留的地區與Ganaxolone合作。我們對這種關係的依賴可能會對我們的業務產生不利影響。

由於我們的資源有限，我們可能會尋求與其他製藥或生物技術公司簽訂許可或合作協議。如果我們的合作伙伴未能履行他們的義務，或者我們的合作伙伴決定終止這些協議，都可能對我們成功開發、獲得監管部門批准並將加納索隆商業化的能力產生負面影響。如果我們將獨家權利授予這些合作伙伴，我們將被排除在我們有合作伙伴的地區內潛在的Ganaxolone商業化之外。此外，我們的許可或協作協議的任何終止都將終止我們根據相關條款可能獲得的資助

許可或協作協議，可能會削弱我們為進一步的開發工作和開發計劃的進展提供資金的能力。

我們的加納索隆商業化戰略可能取決於我們是否有能力與合作伙伴達成協議，以獲得援助和資金，以便在我們尋求合作的地區開發和潛在商業化加納索隆。儘管我們做出了努力，但我們可能無法獲得進一步開發和商業化加納索隆所需的許可或合作協議或其他安排。支持潛在合作者進行的盡職調查活動以及就許可或協作協議的財務和其他條款進行談判是漫長而複雜的過程，具有不確定的結果。即使我們成功簽訂了一項或多項許可或協作協議，此類協議對我們來説也可能包含更大的不確定性，因為我們對合作計劃的某些方面的控制權比對非合作計劃的控制要少。我們可能會確定根據所提供的條款繼續許可或協作不符合我們的最佳利益，並且我們可能會終止許可或協作。我們潛在的未來合作伙伴可能會推遲或終止他們的協議，因此加納索隆可能永遠不會成功商業化。

此外，我們潛在的未來合作伙伴可能會自行開發替代產品或尋求替代技術，也可能與包括我們的競爭對手在內的其他合作伙伴合作，而我們合作伙伴的優先事項或重點可能會發生變化，從而使Ganaxolone獲得的關注或資源比我們希望的要少，或者他們可能會被完全終止。我們未來潛在合作伙伴的任何此類行動都可能對我們的業務前景和賺取收入的能力產生不利影響。此外，我們可能會與潛在的未來合作伙伴發生糾紛，例如我們協議中條款的解釋。任何此類分歧都可能導致Ganaxolone的開發或商業化延遲，或者可能導致耗時且昂貴的訴訟或仲裁，這些訴訟或仲裁可能不會以有利於我們的方式解決。

政府對我們某些項目的資助增加了我們與這些項目相關的研究工作的不確定性，並可能要求增加根據這些政府資助的項目開發的候選產品的商業化和生產成本。

我們在FXS患者中評估加納索隆的臨牀前研究和臨牀試驗是與加州大學戴維斯分校的精神研究所共同進行的，該研究所得到了美國國防部(DoD)的資助，用於此類研究和臨牀試驗。此外，我們評估創傷後應激障礙(PTSD)患者加納索隆的臨牀前研究和臨牀試驗主要由美國退伍軍人事務部進行，該部門也得到了國防部的資助。由美國政府及其機構(包括國防部)資助的項目包括賦予政府實質性權利和補救措施的條款，其中許多通常不在商業合同中找到，包括政府以下權力：

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因任何原因或無故全部或部分終止協議；

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未經對方同意，減少或修改政府在此類協議項下的義務；

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對根據此類協議開發的產品和數據的權利要求，包括知識產權；

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審計與合同有關的成本和費用，包括分攤的間接成本；

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暫停承包商接收新合同，等待有關違反採購法律或法規的指控得到解決；

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對包含根據此類協議構思或首次付諸實施的發明的產品實施美國製造要求；

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暫停或禁止承辦商日後與政府進行業務往來；及

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控制並可能禁止產品出口。

我們可能無權禁止美國政府使用或允許他人使用我們開發的某些技術，也可能無法禁止包括我們的競爭對手在內的第三方公司使用這些技術向美國政府提供產品和服務。美國政府通常獲得免版税使用根據美國政府合同開發的技術的權利。

此外，政府合約通常包含額外的要求，可能會增加我們的營商成本，減少我們的利潤，並使我們因未能遵守這些條款和條件而須負上法律責任。這些要求包括，例如：

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政府合同特有的專門會計制度；

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強制性財務審計，以及政府資金用完後可能承擔的調價或退還責任；

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公開披露某些合同信息，使競爭對手能夠深入瞭解我們的研究計劃；以及

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強制性社會經濟合規性要求，包括勞工標準、非歧視和平權行動計劃以及環境合規性要求。

如果我們未能遵守這些要求，我們可能會承擔潛在的合同責任，並可能被終止合同。

政府預算和議程的變化可能會導致對支持患有某些FXS相關行為症狀的患者開發加納索龍的重視減少和被取消優先順序。向我們的合作者提供的國防部資金的任何減少或延遲都可能迫使我們尋求替代資金來推進這些計劃，這些計劃可能不會以非稀釋條款、對我們有利的條款或根本不適用。

如果我們的第三方製造商以造成傷害或違反適用法律的方式使用危險和生物材料，我們可能要承擔損害賠償責任。

我們的研究和開發活動涉及我們的第三方製造商對潛在危險物質(包括化學和生物材料)的控制使用。我們的製造商受美國聯邦、州和地方法律法規的約束，管理醫療、放射性和危險材料的使用、製造、儲存、搬運和處置。我們不能完全消除醫療、放射性或危險材料造成的污染或傷害的風險。由於任何此類污染或傷害，我們可能會承擔責任，或者地方、城市、州或聯邦當局可能會減少這些材料的使用並中斷我們的業務運營。一旦發生事故，我們可能要承擔損害賠償責任或罰款，責任可能超出我們的資源範圍。我們不為醫療、放射性或危險材料引起的責任投保。遵守適用的環境法律法規代價高昂，當前或未來的環境法規可能會損害我們的研究、開發和生產努力，從而損害我們的業務、前景、財務狀況或運營結果。

與合規相關的風險

最近頒佈和未來的立法，包括潛在不利的價格法規或其他醫療改革舉措，可能會增加我們獲得市場批准並將加納索隆商業化的難度和成本，並影響我們可能獲得的價格。

除其他事項外，管理新藥產品上市審批、覆蓋範圍、定價和報銷的規定因國家而異。在美國和一些外國司法管轄區，關於醫療保健系統的立法和監管方面已經有了一些變化和擬議的變化，這些變化可能

如果我們獲得上市批准，阻止或推遲對甘納鬆龍的上市批准，限制或規範批准後的活動，並影響我們成功銷售加納鬆龍的能力。

在美國，2003年的聯邦醫療保險處方藥、醫療改進和現代化法案(聯邦醫療保險現代化法案)改變了聯邦醫療保險覆蓋和支付藥品的方式。該立法擴大了符合條件的受益人購買藥品的醫療保險覆蓋範圍，並引入了一種基於醫生管理的藥品平均銷售價格的新的報銷方法。近年來，國會考慮進一步減少醫生管理的藥物的醫療保險報銷。運行醫療保險計劃的機構醫療保險和醫療補助服務中心(Centers For Medicare&Medicaid Services)也有權修改報銷費率，並對一些藥物實施覆蓋限制。通過立法或法規實施的成本削減舉措和覆蓋範圍的變化可能會減少任何經批准的產品的使用率和報銷，這反過來又會影響我們可以獲得的這些產品的價格。醫療保險或其他政府計劃報銷的任何減少都可能導致私人支付者支付的類似減少。實施成本控制措施或其他醫療改革可能會阻止我們創造收入、實現盈利或將我們的藥物商業化。我們預計未來將採取額外的州和聯邦醫療改革措施，其中任何一項都可能限制聯邦和州政府為醫療產品和服務支付的金額，如果獲得批准，這可能會導致對加納索隆的需求減少，或者帶來額外的定價壓力。

“平價醫療法案”旨在降低醫療成本，提高醫療質量，擴大醫療服務的可及性等。除其他事項外，“平價醫療法案”擴大了製造商的退税責任，將分配給參加醫療補助管理醫療機構的個人的承保藥物包括在內，將創新藥物的最低退税從製造商平均價格的15.1%提高到製造商平均價格的23.1%，並將創新藥物的總退税金額限制在最高為製造商平均價格的100.0%。“平價醫療法案”和隨後的立法也改變了AMP的定義。此外，“平價醫療法案”(Affordable Care Act)對生產或進口某些品牌處方藥產品的公司徵收了一筆可觀的不可抵扣的年度費用。“平價醫療法”的某些條款受到司法挑戰，並受到廢除或取代或改變其解釋和執行的努力。與“平價醫療法案”相關的其他立法變化、監管變化和司法挑戰仍有可能，但這些潛在變化或挑戰的性質和程度目前尚不確定。“平價醫療法案”的影響，以及廢除、取代或廢除“平價醫療法案”或其實施條例或其部分規定的努力，或圍繞我們業務和財務狀況的任何廢除或替代立法(如果有的話)的政治不確定性，目前尚不清楚。我們將繼續評估“平價醫療法案”(Affordable Care Act)及其可能全部或部分廢除、取代或失效對我們業務的影響。

此外，自“平價醫療法案”頒佈以來，還提出並通過了其他立法修改。2011年的“預算控制法案”(Budget Control Act)等法案創建了赤字削減聯合特別委員會(Joint Select Committee)，向國會建議削減開支的提案。聯合特別委員會沒有實現2013年至2021年超過1.2萬億美元的有針對性的赤字削減，從而觸發了該立法對幾個政府項目的自動削減。這包括從2013年開始，除非國會採取額外行動，否則醫療保險支付給醫療保健提供者的總金額平均每財年減少2.0%，一直持續到2029年。2012年的美國納税人救濟法(American納税人救濟法)等減少了對幾類醫療保健提供者的醫療保險支付，並將政府向提供者追回多付款項的訴訟時效期限從三年延長到五年。如果我們獲得監管部門的批准並將Ganaxolone商業化，這些法律可能會導致醫療保險和其他醫療保健資金的進一步減少，這可能會對我們的客户以及我們的財務運營產生實質性的不利影響。

此外，已提出立法和監管建議，以擴大批准後的要求，並限制醫藥產品的銷售和促銷活動。我們不能確定是否會頒佈額外的立法變化，或者FDA的法規、指南或解釋是否會改變，或者這些變化可能會對加納索隆的上市批准產生什麼影響。

在美國、歐盟和加納索隆的其他潛在重要市場，政府當局和第三方支付者越來越多地試圖限制或監管醫療產品和服務的價格，特別是新的和創新的產品和療法，這導致了較低的平均售價。

此外，美國對管理醫療保健以及歐盟對國家和地區定價和報銷控制的日益重視將給產品定價、報銷和使用帶來額外壓力，這可能會對我們未來的產品銷售和運營結果產生不利影響。這些壓力可能來自管理型醫療集團的規則和做法、司法裁決以及與醫療保險、醫療補助和醫療改革、藥品報銷政策和一般定價相關的政府法律法規。

一些國家要求藥物的銷售價格獲得批准後才能上市。在許多國家，定價審查期從市場或產品許可批准後開始。在一些國外市場，處方藥價格即使在獲得初步批准後，仍然受到政府的持續控制。因此，我們可能會獲得加納索隆在特定國家的營銷批准，但隨後會受到價格法規的約束，這些法規會推遲我們產品的商業發佈，可能會推遲很長時間，這可能會對我們在該特定國家銷售產品所能產生的收入產生負面影響。不利的定價限制可能會阻礙我們收回對加納索隆的投資的能力，即使加納索隆獲得上市批准。

如果我們參加了醫療補助藥品回扣計劃，並未能履行該計劃或我們參與的其他政府定價計劃下的報告和付款義務，我們可能會受到額外的報銷要求、處罰、制裁和罰款，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景產生實質性的不利影響。

我們希望參與醫療補助藥品回扣計劃，並對其承擔一定的價格報告義務。根據醫療補助藥物回扣計劃，如果我們成功地將我們獲得監管批准的一個或多個產品商業化，我們將被要求為我們覆蓋的門診藥物向每個州的醫療補助計劃支付回扣，這些藥物分發給聯邦醫療補助受益人並由州醫療補助計劃支付，作為向各州提供聯邦資金用於我們在聯邦醫療補助和聯邦醫療保險B部分下的藥物的條件。這些回扣基於定價數據，我們必須每月和每季度向CMS報告，CMS是管理醫療補助和醫療保險B部分的聯邦機構。這些數據包括製造商的平均價格，在創新者產品的情況下，每種藥物的最佳價格通常代表製造商在任何定價結構中向美國任何實體提供的最低價格，計算結果包括所有銷售和相關的回扣、折扣和其他價格優惠。如果我們參加該計劃，如果不遵守這些價格報告和返點付款義務，可能會對我們的財務業績產生負面影響。

聯邦法律要求任何參與醫療補助藥品回扣計劃的公司也要參與340B計劃，以便聯邦資金可用於醫療補助和醫療保險B部分下製造商的藥物。340B計劃由HRSA管理，要求參與的製造商同意向法定定義的覆蓋實體收取不超過製造商覆蓋的門診藥物的340B“最高價格”。這些340B涵蓋的實體包括從公共衞生服務獲得醫療服務贈款的各種社區衞生診所和其他實體，以及為低收入患者提供不成比例服務的醫院。“平價醫療法案”擴大了覆蓋實體的名單，將某些獨立的癌症醫院、關鍵准入醫院、農村轉診中心和唯一的社區醫院包括在內，但免除了“孤兒藥物”對這些覆蓋實體的最高價格要求。340B上限價格是根據根據醫療補助藥品回扣計劃計算的承保門診藥物的平均製造商價格和回扣金額使用法定公式計算得出的，一般來説，受醫療補助價格報告和回扣責任約束的產品也受340B上限價格計算和折扣要求的約束。如果我們成功地將獲得監管部門批准的一個或多個產品商業化，那麼未來根據“平價醫療法案”或其他法律或法規對製造商平均價格和醫療補助退税金額的定義所做的任何額外更改都可能影響我們的340B最高價格計算，並對我們的運營結果產生負面影響。此外，可能會出台立法，如果通過，, 將進一步將340B計劃擴大到更多的覆蓋實體，或者將要求參與的製造商同意為住院環境中使用的藥物提供340B的折扣定價。

聯邦法律還要求參加醫療補助藥品回扣計劃的公司每季度向CMS報告根據聯邦醫療保險B部分計劃支付的某些類別藥物的平均銷售價格信息。製造商根據法律規定的公式和規定計算平均銷售價格

CMS對法規的解釋。CMS使用這些提交的文件來確定聯邦醫療保險B部分下的藥品付款率。

定價和返點計算因產品和計劃而異。計算很複雜，通常會受到製造商、政府或監管機構以及法院的解釋。*如果我們參加了醫療補助藥品回扣計劃，從而參加了340B計劃，我們可能要為與提交定價數據相關的錯誤承擔責任。除了追溯的醫療補助退款和340B計劃退款的可能性外，如果我們被發現故意向政府提交虛假的製造商平均價格或最佳價格信息，我們可能會對每項虛假信息承擔重大民事罰款。如果我們被發現在報告我們的平均銷售價格時做出了虛假陳述，聯邦醫療保險法規規定，對於應用虛假陳述的每一天，每一次虛假陳述都會受到重大的民事罰款。如果我們被發現向340B承保實體收取的費用超過法定規定的最高價格，也可以適用民事罰款。*我們未能及時提交每月/季度製造商平均價格和最佳價格數據，可能會導致信息逾期每一天每天都會受到重大的民事罰款。這種失敗也可能成為CMS終止我們的醫療補助藥品回扣協議的理由，根據該協議，我們將參加醫療補助計劃。如果CMS終止我們的回扣協議，在聯邦醫療補助或聯邦醫療保險B部分項下，我們承保的門診藥物將不能獲得任何聯邦付款。

CMS和衞生與公眾服務部監察長辦公室一直在追查那些被指控沒有及時向政府報告這些數據的製造商。政府機構也可以對計劃的解釋、要求或參與條件進行更改，其中一些可能會對先前估計或支付的金額產生影響。如果我們參加了醫療補助藥品回扣計劃以及隨後的340B計劃，我們不能向您保證我們提交的內容不會被發現不完整或不正確。

為了有資格讓我們成功商業化的產品在聯邦醫療補助和醫療保險B部分計劃下使用聯邦資金支付，並由某些聯邦機構和受贈人購買，我們還必須參加退伍軍人管理局FSS定價計劃。作為該計劃的一部分，我們將有義務根據FSS合同提供我們的產品供採購，根據該合同，我們必須遵守標準的政府條款和條件，並向四個聯邦機構(退伍軍人事務部、美國國防部、公共衞生服務和美國海岸警衞隊)收取不高於法定FCP的價格。

FCP是基於非FAMP的，我們將被要求每季度和每年計算並向退伍軍人管理局報告。根據適用法律，明知提供與非FAMP備案相關的虛假信息可能會使製造商對每一項虛假信息處以鉅額民事罰款。FSS定價和合同義務還包含廣泛的披露和認證要求。

如果我們成功地將一個或多個我們獲得監管批准的產品商業化，我們還將參加Tricare零售藥房計劃，根據該計劃，我們將被要求就通過Tricare零售藥房網絡分發給Tricare受益人的創新產品的使用支付季度回扣。返點按年度非FAMP和FCP之間的差額計算。我們將被要求將我們的創新產品列在Tricare協議上，以便它們有資格納入國防部的配方。如果我們就我們的FSS合同或Tricare協議向政府收取過高費用，無論是由於FCP錯誤陳述還是其他原因，我們都將被要求將差額退還給政府。未能進行必要的披露和/或識別合同多收費可能會導致根據“虛假索賠法”和其他法律法規對我們提出指控。對政府的意外退款，以及對政府調查或執法行動的迴應，將是昂貴和耗時的，可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景產生實質性的不利影響。

管理國際業務的法律法規可能會阻止我們在美國以外開發、製造和銷售候選產品，並要求我們開發和實施成本高昂的合規計劃。

當我們尋求將我們的業務擴展到美國以外的地方時，我們必須遵守我們計劃在其中運營的每個司法管轄區的眾多法律和法規。國際業務的創建和實施

實踐合規計劃成本高昂，而且此類計劃很難執行，特別是在需要依賴第三方的情況下。

“反海外腐敗法”(FCPA)禁止任何美國個人或企業直接或間接向任何外國官員、政黨或候選人支付、提供、授權支付或提供任何有價值的東西，目的是影響外國實體的任何行為或決定，以幫助該個人或企業獲得或保留業務。“反海外腐敗法”亦規定，證券在美國上市的公司，必須遵守某些會計條文，規定該等公司須備存準確及公平地反映公司(包括國際附屬公司)所有交易的簿冊及紀錄，並須為國際業務制訂及維持足夠的內部會計控制制度。“反海外腐敗法”的反賄賂條款主要由美國司法部執行。SEC參與了FCPA賬簿和記錄條款的執行。

遵守“反海外腐敗法”既昂貴又困難，特別是在腐敗是公認問題的國家。此外，FCPA對製藥業提出了特別的挑戰，因為在許多國家，醫院是由政府運營的，醫生和其他醫院員工被認為是外國官員。與臨牀試驗和其他工作相關的向醫院支付的某些款項被認為是向政府官員支付的不當款項，並導致了FCPA的執法行動。

各種法律、法規和行政命令也限制在美國境外使用和傳播，或與某些外國國民共享出於國家安全目的而保密的信息，以及某些產品和與這些產品有關的技術數據。我們在美國以外不斷擴大的業務將需要我們專門投入更多的資源來遵守這些法律，這些法律可能會阻止我們在美國以外的地區開發、製造或銷售加納索隆，這可能會限制我們的增長潛力並增加我們的開發成本。

如果不遵守管理國際商業慣例的法律，可能會受到重大處罰，包括暫停或取消政府合同的資格。違反“反海外腐敗法”可能會導致重大的民事和刑事處罰。僅根據“反海外腐敗法”提起訴訟就可能導致暫停與美國政府做生意的權利，直到懸而未決的索賠得到解決。違反FCPA的定罪可能導致長期取消政府承包商的資格。由於我們未能履行國際商業慣例法律規定的任何義務而導致政府合同或關係的終止，將對我們的運營產生負面影響，並損害我們獲得政府合同的聲譽和能力。SEC還可能暫停或禁止發行人因違反FCPA的會計規定而在美國交易所進行證券交易。

我們與客户和第三方付款人的關係將受到適用的反回扣、欺詐和濫用以及其他醫療法律法規的約束，這可能使我們面臨刑事制裁、民事處罰、合同損害、聲譽損害以及利潤和未來收益的減少。

醫療保健提供者、醫生和其他人將在推薦和處方我們獲得市場批准的任何候選產品方面發揮主要作用。我們與醫療專業人員、第三方付款人、患者和其他人的未來安排將使我們面臨廣泛適用的欺詐和濫用、反回扣、虛假索賠和其他醫療法律和法規，這些法律和法規可能會影響我們營銷、銷售和分銷我們產品的業務或財務安排和關係。儘管我們不會也不會控制醫療服務的轉介或直接向聯邦醫療保險、醫療補助或其他第三方付款人收費，但與欺詐和濫用以及患者權利有關的聯邦和州醫療法律法規現在和將來都適用於我們的業務。適用的聯邦和州醫療保健法律法規下的限制，這些限制可能會影響我們的運營(包括我們的營銷、促銷、教育計劃、定價以及與醫療保健提供者或其他實體的關係等)，並使我們面臨以下風險領域：

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聯邦“反回扣條例”除其他事項外，禁止明知和故意索取、提供或接受直接或間接的現金或實物報酬，以誘使或獎勵或作為交換，轉介個人，或購買、訂購、推薦或安排。

購買、租賃或訂購任何醫療保健項目或服務，可根據聯邦醫療保健計劃(如Medicare和Medicaid)支付費用；

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聯邦民事虛假申報法禁止個人或實體在知情的情況下提交或導致提交虛假或欺詐性的政府資金付款申請，或故意製作、使用或導致製作或使用對向政府支付資金的義務具有重要意義的虛假記錄或陳述，或明知而不正當地逃避、減少或隱瞞向聯邦政府支付資金的義務，以及禁止個人或實體在知情的情況下提出或導致提交虛假或欺詐性的政府資金支付請求，或故意製作、使用或導致製作或使用對向政府支付資金的義務具有重要意義的虛假記錄或陳述；

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其他聯邦虛假申報法，其中包括延伸到非政府醫療福利計劃的聯邦醫療欺詐刑事和虛假陳述法規；

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HIPAA對執行詐騙任何醫療福利計劃(包括私人第三方付款人)的計劃施加刑事和民事責任，並禁止明知和故意偽造、隱瞞或掩蓋與提供或支付醫療福利、項目或服務相關的重大事實或作出任何重大虛假陳述；

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HIPAA還將義務強加於某些被覆蓋實體健康護理提供者、健康計劃和健康信息交換所及其代表被覆蓋實體執行涉及使用或披露個人可識別健康信息的服務的商業夥伴，包括在保護個人可識別健康信息的隱私、安全和傳輸方面的強制性合同條款；

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聯邦醫生支付陽光法案，以開放支付計劃的形式實施，要求根據聯邦醫療保險、醫療補助或兒童健康保險計劃可以支付的藥品、設備、生物製品和醫療用品的製造商每年向CMS報告與向醫生和教學醫院支付和其他價值轉移有關的信息，並從2022年開始向某些其他醫療保健專業人員報告，以及醫生及其直系親屬和適用的團購組織持有的所有權和投資權益；以及

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類似的州和外國法律法規，如州反回扣和虛假索賠法，可能適用於銷售或營銷安排和涉及由非政府第三方付款人(包括私營保險公司)報銷的醫療項目或服務的索賠，以及其他管理藥品製造商的州法律法規；以及

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國家和外國法律在特定情況下管理健康信息的隱私和安全，其中許多法律在很大程度上彼此不同，而且往往不會被HIPAA搶先，從而使合規工作複雜化。有關適用的反回扣、欺詐和濫用、透明度以及適用於我們業務的其他醫療法律法規的詳細討論，請參閲項目1“業務-其他醫療法律和合規性要求”。

努力確保我們與第三方的業務安排符合適用的醫療法律和法規，將涉及適當的(可能是大量的)資源支出。儘管如此，政府當局可能會得出結論，我們的業務實踐可能不符合當前或未來涉及適用欺詐和濫用或其他醫療保健法律和法規的現行或未來法律、法規或判例法。如果我們的運營被發現違反了任何這些法律或任何其他可能適用於我們的政府法規，我們可能會面臨重大的民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、監禁、被排除在政府資助的醫療計劃(如Medicare和Medicaid)之外，以及削減或重組我們的業務。如果我們預期與其開展業務的任何醫生或其他醫療保健提供者或實體被發現不遵守適用法律，他們可能會受到刑事、民事或行政制裁，包括被排除在政府資助的醫療保健計劃之外。

與我們的知識產權有關的風險

如果我們不能保護我們的知識產權，或我們的知識產權對我們的技術和產品候選人來説是不足夠的，我們的競爭地位可能會受到損害。

我們的商業成功在很大程度上將取決於我們在美國和其他國家就我們的技術和產品獲得和維護專利和其他知識產權保護的能力。我們依賴商業祕密、專利法、著作權法和商標法，以及與員工和第三方達成的保密、許可和其他協議，所有這些都只能提供有限的保護。我們試圖通過在美國和國外提交和起訴與我們的業務重要的新技術和產品相關的專利申請來保護我們的專有地位。

生物技術和製藥公司的專利地位通常高度不確定，涉及複雜的法律和事實問題，近年來一直是許多訴訟的主題。因此，我們的專利的頒發、範圍、有效性、可執行性和商業價值，包括那些由第三方授權給我們的專利權，都是高度不確定的。我們或我們的許可人為保護我們的專有權利而採取的步驟可能不足以防止我們的專有信息在美國境內外被盜用或侵犯我們的知識產權。此外，審查過程可能要求我們或我們的許可人縮小我們未決專利申請的索賠範圍，這可能會限制這些申請發佈後可能獲得的專利保護範圍。根據我們目前頒發的任何專利已經授予的權利或許可給我們的權利，以及根據未來頒發的專利可能授予的權利，可能無法為我們提供我們正在尋求的保護或競爭優勢。如果我們或我們的許可人不能為我們的技術和產品獲得並保持專利保護，或者如果獲得的專利保護範圍不夠充分，我們的競爭對手可能會開發和商業化與我們相似或更好的技術和產品，我們成功將我們的技術和產品商業化的能力可能會受到不利影響。我們或我們的許可人也有可能在我們的開發和商業化活動過程中未能識別出發明的可專利方面，否則就太晚了，無法獲得專利保護。

在專利權方面，我們不知道我們的專利是否會有效地阻止其他人將有競爭力的技術和產品商業化。科學文獻中發現的發表往往落後於實際發現，美國和其他司法管轄區的專利申請通常在提交後18個月才發表，或者在某些情況下根本不發表，直到作為專利發佈。因此，我們不能確定我們或我們的許可人是第一個在我們擁有的或許可的專利或未決的專利申請中提出要求的發明，或者我們或我們的許可人是第一個為該等發明申請專利保護的人。

我們的待決申請不能針對實踐此類申請中所要求的技術的第三方強制執行，除非且直到此類申請的專利頒發。由於專利的頒發對其發明性、範圍、有效性或可執行性並不是決定性的，我們擁有的或從第三方獲得許可的已頒發的專利可能會在美國和國外的法院或專利局受到挑戰。此類挑戰可能導致專利保護的喪失、此類專利的權利要求縮小或此類專利的無效或不可執行性，這可能會限制我們阻止他人使用類似或相同的技術和產品或將其商業化的能力，或者限制我們的技術和產品的專利保護期限。防止未經授權使用我們或我們的許可人的專利技術、商標和其他知識產權是昂貴、困難的，在某些情況下可能是不可能的。在某些情況下，可能很難或不可能發現第三者侵犯或挪用我們的知識產權，即使是與已發出的專利主張有關的侵權行為，而要證明這類侵權行為可能更為困難。

競爭對手可能侵犯我們的專利或挪用或以其他方式侵犯我們的知識產權。為了打擊侵權或未經授權的使用，未來可能有必要提起訴訟，以強制執行或捍衞我們的知識產權，保護我們的商業祕密，或確定我們自己的知識產權或其他人的專有權利的有效性和範圍。此外，第三方可能會對我們提起法律訴訟，挑戰我們擁有或控制的知識產權的有效性或範圍。這些程序可能既昂貴又耗時。我們許多現有的和潛在的競爭對手都有能力投入更多的資源來捍衞他們的

知識產權是我們做不到的。因此，即使我們作出努力，也未必能防止第三者侵犯或盜用我們的知識產權。訴訟可能會導致鉅額成本和管理資源的轉移，這可能會損害我們的業務和財務業績。此外，在侵權訴訟中，法院可能會裁定我們擁有或控制的專利無效或不可強制執行，或者可能會以我們的專利不涵蓋相關技術為由拒絕阻止另一方使用相關技術。任何訴訟程序中的不利結果都可能使我們的一項或多項專利面臨被宣佈無效、無法強制執行或被狹隘解釋的風險。此外，由於知識產權訴訟需要披露大量資料，在這類訴訟期間，我們的一些機密資料可能會因披露而受到損害。也可能會公佈聽證會、動議或其他臨時程序或事態發展的結果。如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，可能會對我們普通股的價格產生實質性的不利影響。

第三方可能會提起法律訴訟，指控我們侵犯了他們的知識產權，其結果將是不確定的，並可能損害我們的業務。

我們的商業成功取決於我們開發、製造、營銷和銷售甘納鬆龍(如果獲得批准)的能力，以及使用我們相關技術的能力。我們可能會成為與加納索隆有關的知識產權對抗性訴訟或訴訟的一方或受到威脅，包括在美國專利商標局(USPTO)進行的幹擾或派生訴訟。第三方可能會根據現有專利或未來可能授予的專利向我們提出侵權索賠。如果我們被發現侵犯了第三方的知識產權，我們可能會被要求從該第三方獲得許可證，才能繼續將加納索隆商業化。但是，我們可能無法以商業上合理的條款或根本無法獲得任何所需的許可。在某些情況下，我們可能會被迫，包括法院命令，停止將加納索隆商業化。此外，在任何這樣的訴訟或訴訟中，我們可能被判承擔金錢損害賠償責任。侵權的發現可能會阻止我們將加納索隆商業化，或者迫使我們停止一些業務運營，這可能會對我們的業務造成實質性損害。任何第三方聲稱我們盜用了他們的機密信息或商業祕密都可能對我們的業務產生類似的負面影響。

雖然加納索隆正在進行臨牀前研究和臨牀試驗，但我們認為，在這些臨牀前研究和臨牀試驗中使用加納索隆屬於美國35U.S.C.第271(E)條規定的豁免範圍，該條款免除了與開發和向FDA提交信息合理相關的專利侵權責任活動。隨着Ganaxolone走向商業化，針對我們的專利侵權索賠的可能性增加了。雖然加納鬆龍本身已過了專利期，但我們試圖確保我們的固體和液體納米顆粒加納鬆龍配方以及我們用來製造加納鬆龍的方法不會侵犯其他方的專利和其他專有權。然而，不能保證他們不會這樣做，競爭對手或其他方可能會斷言我們在任何情況下都侵犯了他們的專有權。

我們可能無法在世界各地保護我們的知識產權。

在世界各地為加納索隆和任何未來的候選產品申請、起訴和保護專利的費用將高得令人望而卻步，而且我們或我們的許可人在美國以外的一些國家的知識產權可能沒有美國的那麼廣泛。此外，一些國家的法律和做法，特別是與藥品有關的法律和做法，對知識產權的保護程度不如美國的聯邦和州法律。例如，新的配方和製造方法可能在某些司法管轄區不能申請專利，而且在某些國家，特別是發展中國家，對可專利性的要求可能不同。此外，仿製藥製造商或其他競爭對手可能會對我們專利的範圍、有效性或可執行性提出質疑，要求我們進行復雜、漫長和昂貴的訴訟或其他訴訟。仿製藥製造商可以開發、尋求批准並推出我們產品的仿製藥版本。包括歐盟國家、印度、日本和中國在內的許多國家都有強制許可法，根據這些法律，在某些情況下，專利所有者可能會被強制向第三方授予許可。在這些國家，如果專利被侵犯，或者如果我們被迫向第三方授予許可，我們的補救措施可能有限，這可能會大幅降低我們專利的價值。這可能會限制我們潛在的收入機會。因此，我們在世界各地執行知識產權的努力可能不足以從我們的知識產權中獲得顯著的商業優勢。

我們可能無法阻止第三方在美國以外的所有國家實施我們的發明，或將使用我們的發明製造的產品銷售或進口到美國或其他司法管轄區或在美國或其他司法管轄區內。競爭對手可以在我們沒有獲得專利保護的司法管轄區使用我們的技術來開發自己的產品，並可能將其他侵權產品出口到我們擁有專利保護但執法力度不如美國的地區。這些產品可能會在我們沒有任何已頒發專利的司法管轄區與我們的產品競爭，而我們的專利主張或其他知識產權可能不能有效或不足以阻止它們在這些司法管轄區與我們競爭。

在某些外國司法管轄區，許多公司在保護和捍衞知識產權方面遇到了重大問題。在外國司法管轄區強制執行我們的專利權的訴訟可能會導致鉅額成本，並將我們的努力和注意力從我們業務的其他方面轉移出去，可能會使我們的專利面臨被無效或狹義解釋的風險，可能會使我們的專利申請面臨無法頒發的風險，並可能引發第三方對我們提出索賠。我們可能不會在我們發起的任何訴訟中獲勝，所判給的損害賠償或其他補救措施(如果有的話)可能沒有商業意義。

專利條款可能不足以在足夠長的時間內保護我們在產品上的競爭地位。

考慮到開發、測試和監管審查新產品候選產品(如加納索隆)所需的時間，保護這些候選產品的專利可能會在這些候選產品商業化之前或之後不久到期。我們預計會在美國尋求延長專利期限，如果有的話，還會在我們起訴專利的其他國家尋求延長。在美國，1984年的“藥品價格競爭和專利期限恢復法”允許在某些情況下專利期限在專利正常到期後延長最多五年。但是，包括美國FDA和USPTO在內的適用當局以及其他國家/地區的任何類似監管機構可能不同意我們對此類延期是否可用的評估，並可能拒絕授予我們的專利延期，或者可能批准比我們要求的更有限的延期。如果發生這種情況，我們的競爭對手可能會通過參考我們的臨牀和臨牀前數據，利用我們在開發和臨牀試驗方面的投資，比其他情況下更早推出他們的產品。

專利法的變化可能會增加圍繞起訴我們的專利申請和執行或保護我們發佈的專利的不確定性和成本。

與其他製藥公司一樣，我們的成功在很大程度上依賴於知識產權，特別是專利。在製藥行業獲得和實施專利涉及到技術和法律上的複雜性，而獲得和實施藥品專利既昂貴又耗時，而且本質上是不確定的。美國和其他國家專利法或專利法解釋的改變可能會降低我們的專利價值或縮小我們的專利保護範圍。例如，美國最高法院近年來對幾起專利案件做出了裁決，要麼縮小了某些情況下可獲得的專利保護範圍，要麼在某些情況下削弱了專利權人的權利。除了對我們未來獲得專利的能力的不確定性增加之外，這一系列事件的結合也給一旦獲得專利的價值帶來了不確定性。根據國會、聯邦法院和美國專利商標局的決定，管理專利的法律和法規可能會以不可預測的方式發生變化，從而削弱我們獲得新專利或實施現有專利和未來可能獲得的專利的能力。最近的專利改革立法可能會增加圍繞我們專利申請的起訴以及我們頒發的專利的執行或保護的不確定性和成本。

此外，《萊希-史密斯美國發明法》(Leahy-Smith Act)包括多項影響專利申請起訴方式的條款，也可能影響專利訴訟。特別是，根據《萊希-史密斯法案》，美國過渡到先提交專利申請的發明人享有專利的制度。允許第三方在美國專利商標局頒發專利之前提交現有技術，並可能參與反對、派生、重新審查、各方之間的審查或幹擾程序，挑戰我們的專利權或我們許可人的專利權。任何此類提交、訴訟或訴訟中的不利裁決可能會縮小專利權的範圍，或使專利權無效，這可能會對我們的競爭地位產生不利影響。

獲得和維護我們的專利保護有賴於遵守政府專利機構提出的各種程序、文件提交、費用支付和其他要求，如果不符合這些要求，我們的專利保護可能會減少或取消。

任何已頒發專利的定期維護費應在專利有效期內分幾個階段支付給美國專利商標局和外國專利代理機構。美國專利商標局和各種外國政府專利機構要求在專利申請過程中遵守一些程序、文件、費用支付和其他類似規定。雖然在許多情況下，根據適用的規則，通過支付滯納金或通過其他方式可以糾正無意中的過失，但在某些情況下，不遵守規定可能導致專利或專利申請被放棄或失效，從而導致相關司法管轄區的專利權部分或全部喪失。在某些情況下，不遵守規定可能會導致專利或專利申請被放棄或失效，從而導致相關司法管轄區的專利權部分或全部喪失。可能導致專利或專利申請被放棄或失效的不合規事件包括但不限於未能在規定的期限內對官方行動做出迴應、未支付費用以及未能適當地使其合法化並提交正式文件。如果我們或我們的許可方未能維護涵蓋我們候選產品的專利和專利申請，我們的競爭地位將受到不利影響。

我們可能會受到第三方的索賠，聲稱我們挪用了他們的知識產權，或者要求我們認為是我們自己的知識產權的所有權。

我們的一些員工以前受僱於大學或其他生物技術或製藥公司，包括我們的競爭對手或潛在的競爭對手。其中一些員工，包括我們的每一位高級管理層成員，都簽署了與之前的工作相關的所有權、保密和競業禁止協議或類似協議。雖然我們盡力確保我們的員工在為我們工作時不使用他人的專有信息或專有技術，但我們或這些員工可能會被要求使用或披露任何此類第三方的知識產權，包括商業祕密或其他專有信息。訴訟可能是必要的，以抗辯這類索賠。如果我們不能為任何此類索賠辯護，除了支付金錢賠償外，我們還可能失去寶貴的知識產權或人員，或者遭受損害。這樣的知識產權可以授予第三方，我們可能需要從第三方獲得許可才能將我們的技術或產品商業化。這樣的許可可能無法以商業合理的條款獲得，或者根本無法獲得。即使我們成功地抗辯了這類索賠，訴訟也可能導致鉅額費用，並分散管理層的注意力。

知識產權不一定能解決我們競爭優勢面臨的所有潛在威脅。

我們的知識產權對未來的保護程度是不明朗的，因為知識產權有其侷限性，可能不足以保護我們的業務，或使我們不能保持我們的競爭優勢。以下示例是説明性的：

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其他公司可能能夠生產類似於我們的甘納鬆龍製劑的化合物或甘納鬆龍製劑，但不在我們擁有或控制的專利權利要求的範圍內；

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我們或任何戰略合作伙伴可能不是第一個做出我們擁有或控制的已發佈專利或未決專利申請所涵蓋的發明的公司；

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我們可能不是第一個提交涉及我們某些發明的專利申請的公司；

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其他公司可以獨立開發類似或替代技術或複製我們的任何技術，而不侵犯我們的知識產權；

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我們未決的專利申請有可能不會導致已頒發的專利；

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我們擁有或控制的已頒發專利可能不會為我們提供任何競爭優勢，或者可能會因為法律挑戰而被認定為無效或不可執行；

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我們的競爭對手可能會在美國和其他國家進行研究和開發活動，為某些研究和開發活動提供免受專利侵權指控的避風港，以及在我們沒有專利權的國家進行研究和開發活動，然後利用從這些活動中獲得的信息開發出有競爭力的產品，在我們的主要商業市場銷售；

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我們可能不會開發其他可申請專利的專有技術；以及

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別人的專利可能會對我們的業務產生不利影響。

與我們的業務運營相關的風險

新冠肺炎冠狀病毒大流行可能會對我們的業務造成不利影響。

2019年12月，中國武漢市發現一株新型冠狀病毒(新冠肺炎)暴發。該病毒已被世界衞生組織宣佈為大流行，並已蔓延至包括美國在內的其他國家。遏制新冠肺炎傳播的努力得到了加強，包括美國在內的許多國家都實施了嚴格的旅行限制、業務關閉和社會疏遠措施，這些措施通過供應鏈短缺和臨牀試驗招募困難影響了臨牀發展，因為醫院減少和分流了人員，將資源轉移到患有這種傳染病的患者身上，並限制了非患者進入醫院的機會。新冠肺炎的爆發可能導致我們或我們的員工、承包商、供應商和其他合作伙伴在一段時間內無法進行正常業務活動，包括由於政府當局可能要求或強制關閉。

新冠肺炎在全球的持續傳播影響了我們的運營，這種影響可能會持續下去，並對我們的運營產生重大影響。例如，我們的口服甘納鬆龍治療慢性阻塞性肺疾病的第一階段支持性臨牀試驗由於新冠肺炎的原因而推遲了登記。此外，針對新冠肺炎，在我們正在進行的臨牀試驗中，我們實施了多項措施，以符合食品和藥物管理局在新冠肺炎疫情期間對醫療產品進行臨牀試驗的指導意見，包括實施遠程現場監測和在需要時使用遠程醫療進行遠程訪問。

此外，我們候選產品的臨牀供應可能會因為新冠肺炎以及由此對我們供應商的勞動力和運營造成的影響而顯著延遲或不可用，包括由於政府為遏制病毒傳播而對業務運營和人員和貨物流動進行限制所造成的風險。不能保證我們能夠及時實施任何緩解計劃。我們供應鏈的中斷，無論是由於旅行受限、檢疫要求或其他原因，都可能對我們候選產品的臨牀供應產生負面影響，這可能會對我們的臨牀試驗和開發時間表產生重大不利影響。

新冠肺炎的持續蔓延也導致了全球資本市場的嚴重混亂和波動，這可能會增加我們的資金成本，並對我們未來進入資本市場的能力造成不利影響。新冠肺炎的持續傳播很可能會導致經濟放緩或衰退，或引發其他不可預測的事件，這些事件中的每一個都可能對我們的業務、經營業績或財務狀況產生不利影響。

新冠肺炎對我們業務的影響程度將取決於未來的事態發展，這些事態發展具有很高的不確定性和不可預測性，包括可能出現的關於新冠肺炎疫情嚴重程度的新信息，以及控制疫情或治療其影響的行動等。此外，新冠肺炎疫情已經開始對一般商業活動和世界經濟產生無法估量的不利影響，我們的業務和經營業績可能會受到不利影響，以至於新冠肺炎或其他任何流行病都會普遍損害全球經濟。

我們依賴於我們的高管和其他關鍵專業人員，失去這些人中的任何一個都可能損害我們的業務。

我們依賴於我們的高管和其他關鍵的科學、製造和質量人員的努力。這些人員的流失，或者我們無法及時招聘和培訓更多的關鍵人員，都可能對我們的業務和未來前景產生實質性的不利影響。我們目前的一名或多名高管或其他關鍵專業人員的流失可能會對我們的運營產生嚴重和負面的影響。我們所有的員工，包括我們的首席執行官，都是“隨意”聘用的，他們中的任何人都可以在任何時候選擇尋找其他機會。我們目前無意為我們的任何行政人員或主要專業人士購買關鍵人物人壽保險。

我們將需要擴大我們組織的規模，而且我們在管理這種增長時可能會遇到困難。

截至2020年6月30日，我們有42名全職員工和8名兼職員工。隨着我們的開發和商業化計劃和戰略的發展，或者由於未來的任何收購，我們將需要更多的管理、運營、銷售、營銷、財務和其他資源。此外，將目前外包給顧問和其他第三方的某些資源放在內部可能會更具成本效益。我們目前的管理、人員和系統可能不足以支持我們未來的增長。未來的增長將使管理層成員承擔更多的重大責任，包括：

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有效管理我們的臨牀試驗；

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識別、招聘、維護、激勵和整合更多的員工；

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有效管理我們的內部開發工作，同時遵守我們對許可方、被許可方、承包商和其他第三方的合同義務；

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改善我們的管理、發展、營運和財務制度；以及

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擴建我們的設施。

隨着我們業務的擴大，我們將需要管理與各種戰略合作伙伴、供應商和其他第三方的更多關係。我們未來的財務業績和我們將加納索隆商業化並有效競爭的能力，如果獲得批准，將在一定程度上取決於我們有效管理未來任何增長的能力。為此，我們必須能夠有效地管理我們的開發工作和臨牀試驗，並僱用、培訓和整合更多的管理、行政、銷售和營銷人員。如果我們不能完成這些任務中的任何一項，都可能阻礙我們公司的成功發展。

如果我們不能吸引和留住高素質的員工，以及其他具有科學、技術和管理專長的人員、顧問和顧問，我們就可能無法有效地發展。

我們未來的增長和成功取決於我們招聘、留住、管理和激勵我們的員工、顧問和其他第三方的能力。我們高級管理團隊任何成員的流失或無法聘用或留住有經驗的管理人員都可能危及我們執行業務計劃的能力，並損害我們的經營業績。

由於我們的業務具有專業的科學和管理性質，我們在很大程度上依賴於我們吸引和留住合格的科學、技術和管理人員、顧問和顧問的能力。製藥行業對人才的爭奪非常激烈，因此，我們可能無法繼續吸引和留住業務發展所需的合格人才。

我們可能會收購其他資產或業務，或與其他公司或技術進行合作或投資，這可能會損害我們的經營業績，稀釋我們的股東所有權，增加我們的債務，或導致我們產生鉅額費用。

作為我們業務戰略的一部分，我們可能會收購資產，包括臨牀前、臨牀或商業階段的產品或候選產品，或業務，或戰略聯盟和合作，以擴大我們現有的技術和運營。我們可能無法在成本效益的基礎上及時識別或完成這些交易，並且我們可能無法實現任何此類交易的預期收益，任何此類交易都可能對我們的財務狀況、運營結果和現金流產生不利影響。我們沒有收購其他公司、產品或候選產品的經驗，也沒有形成戰略聯盟和合作的有限經驗。我們可能找不到合適的收購候選者，如果我們進行任何收購，我們可能無法將這些收購成功地整合到我們的現有業務中，我們可能會產生額外的債務或承擔與此相關的未知或或有負債。被收購的公司或資產的整合也可能會擾亂正在進行的運營，需要招聘更多的人員並實施更多的內部系統和基礎設施，特別是收購商業資產，並需要管理資源，否則這些資源將專注於發展我們現有的業務。我們可能找不到合適的戰略聯盟或合作伙伴，也可能找不到其他投資機會，而且我們可能會遇到與任何此類投資相關的損失。

為了為任何收購或合作融資，我們可以選擇發行債務證券或股權證券作為對價。任何這樣的股票發行都會稀釋我們股東的所有權。如果我們的普通股價格較低或波動較大，我們可能無法收購其他資產或公司，或以我們的股票作為對價為交易提供資金。或者，我們可能需要通過公共或私人融資籌集額外資金進行收購。額外的資金可能不會以對我們有利的條款提供，或者根本不會。

我們的員工、獨立承包商、主要調查人員、CRO、CMO、顧問和協作合作伙伴可能從事不當行為或其他不當活動，包括不遵守監管標準和要求以及內幕交易。

我們面臨員工、獨立承包商、主要調查人員、第三方CRO和CMO、顧問和協作合作伙伴可能從事欺詐行為或其他非法活動的風險。這些各方的不當行為可能包括故意、魯莽和/或疏忽的行為或違反FDA和類似外國當局規定的未經授權的活動，包括要求向這些當局報告真實、完整和準確信息的法律；製造標準；聯邦和州醫療欺詐和濫用法律法規；或要求報告真實準確的財務信息和數據的法律。特別是，醫療保健行業的銷售、營銷和業務安排受到旨在防止欺詐、不當行為、回扣、自我交易和其他濫用行為的廣泛法律法規的約束。這些法律法規可能會限制或禁止廣泛的定價、折扣、營銷和促銷、銷售佣金、客户激勵計劃和其他業務安排。這些活動還包括不當使用在臨牀試驗過程中獲得的信息，這可能導致監管制裁和嚴重損害我們的聲譽。我們已經通過了“商業行為和道德準則”，但並不總是能夠識別和阻止員工和其他第三方的不當行為，我們為發現和防止此類活動採取的預防措施可能無法有效控制未知或無法管理的風險或損失，或保護我們免受因不遵守此類法律或法規而引起的政府調查或其他行動或訴訟。如果對我們採取任何這樣的行動，而我們沒有成功地為自己辯護或維護自己的權利, 這些行動可能會對我們的業務產生重大影響，包括施加重大的民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、可能被排除在參加聯邦醫療保險、醫療補助和其他聯邦醫療保健計劃之外、合同損害、聲譽損害、利潤和未來收益減少以及我們的業務縮減，任何這些都可能對我們的業務運營能力和我們的運營結果產生不利影響。

如果發生計算機系統故障、網絡攻擊或我們或任何業務合作伙伴的網絡安全缺陷，我們的業務和運營將受到影響。

儘管實施了安全措施，我們內部的計算機系統，以及我們的CRO和我們所依賴的其他第三方的計算機系統，都很容易受到計算機病毒、未經授權的訪問、自然

災難、火災、恐怖主義、戰爭、電信和電氣故障、互聯網上的網絡攻擊或網絡入侵、網絡釣魚或其他欺詐計劃造成的資金或信息損失、電子郵件附件、組織內部人員或能夠訪問組織內部系統的人員或與我們有業務往來的人員。隨着來自世界各地的未遂攻擊和入侵的數量、強度和複雜性的增加，安全漏洞或破壞的風險，特別是通過網絡攻擊或網絡入侵，包括計算機黑客、外國政府和網絡恐怖分子，通常都有所增加。這樣的事件可能會導致我們的運營中斷或公司資金損失，並對我們的業務產生負面的財務後果。此外，我們的系統還保護參加臨牀試驗的患者的重要機密個人數據。如果發生中斷事件並導致我們的運營中斷，可能會導致我們的藥物開發計劃受到實質性的破壞。例如，與已完成的、正在進行的或計劃的臨牀試驗相關的數據丟失可能會導致我們的監管審批工作延遲，並導致我們在恢復或複製數據時產生顯著的額外成本。如果任何中斷或安全漏洞導致我們的數據或應用程序丟失或損壞，資金被挪用給非預期收件人，或不適當地披露機密、專有或個人信息，我們可能會招致重大法律索賠和責任，並對我們的聲譽造成損害，Ganaxolone的進一步開發可能會延遲。此外，違規補救成本可能會很高。

業務中斷可能會嚴重損害我們未來的收入和財務狀況，並增加我們的成本和支出。

我們的業務可能會受到地震、電力短缺、電信故障、缺水、洪水、颶風、颱風、火災、極端天氣條件、醫療流行病和其他自然或人為災難或業務中斷的影響，我們主要是自保的。任何這些業務中斷的發生都可能嚴重損害我們的運營和財務狀況，並增加我們的成本和費用。我們依賴第三方製造商生產加納鬆龍。如果這些供應商的運營受到人為或自然災害或其他業務中斷的影響，我們獲得加納索龍臨牀供應的能力可能會受到幹擾。此外，雖然我們認為我們目前有足夠的候選產品供應來繼續我們正在進行的臨牀試驗，但我們的一些候選產品或其中包含的材料來自受冠狀病毒(新冠肺炎)影響的地區的設施，如亞洲。我們不能保證最近爆發的冠狀病毒，或未來任何可能爆發的病毒，不會對我們未來的供應鏈造成重大影響。位於某些地理區域對我們、我們的重要供應商和我們的一般基礎設施的最終影響尚不清楚，但如果發生重大地震、火災或其他自然災害，我們的運營和財務狀況可能會受到影響。

與我們普通股所有權相關的風險

我們股票的市場價格波動很大，你可能會損失全部或部分投資。

我們普通股的交易價格波動很大，可能會受到各種因素的影響而大幅波動，其中一些因素是我們無法控制的。除了本“風險因素”部分討論的因素外，這些因素還包括：

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有競爭力的產品或技術的成功；

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對我們的產品或我們的競爭對手的產品採取監管行動；

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相對於競爭對手，我們增長率的實際或預期變化；

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我們或我們的競爭對手宣佈重大收購、戰略合作、合資企業、合作或資本承諾；

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加納索隆的臨牀試驗結果或競爭對手的候選產品；

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美國和其他國家的法規或法律發展；

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與專利申請、已頒發的專利或者其他專有權利有關的開發或者爭議；

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關鍵人員的招聘或者離職；

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與我們的臨牀開發項目相關的費用水平；

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我們努力授權或獲取其他候選產品或產品的結果；

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關於財務業績、發展時間表或證券分析師建議的估計的實際或預期變化；

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我們的財務業績或那些被認為與我們相似的公司的財務業績變化；

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投資者認為與我們相當的公司估值波動；

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可歸因於我們股票成交量水平不一致導致的股價和成交量波動；

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宣佈或期望進行額外的融資努力；

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我們、我們的內部人或其他股東出售我們的普通股；

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改變醫療保健支付制度的結構；

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製藥和生物技術部門的市場狀況；

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一般經濟、工業和市場情況；以及

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其他事件或因素，其中許多是我們無法控制的。

此外，整個股票市場，特別是納斯達克全球市場，特別是製藥和生物技術公司，經歷了極端的價格和成交量波動，這些波動往往與這些公司的經營業績無關或不成比例。無論我們的實際經營業績如何，廣泛的市場和行業因素都可能對我們普通股的市場價格產生負面影響。實現這些風險中的任何一種或任何廣泛的其他風險，包括這些“風險因素”中描述的風險，都可能對我們普通股的市場價格產生戲劇性和實質性的不利影響。

我們可能會受到證券訴訟的影響，這是昂貴的，可能會轉移我們管理層的注意力。

我們普通股的市場價格可能是波動的，在過去，經歷過股票市場價格波動的公司都會受到證券集體訴訟的影響。我們未來可能會成為這類訴訟的目標。針對我們的證券訴訟可能會導致鉅額費用，並將我們管理層的注意力從其他業務上轉移開來，這可能會嚴重損害我們的業務。

內部人士對我們有重大影響，可能會推遲或阻止公司控制權的改變。

我們估計，我們的高管、董事和持有5%或更多股本的人合計實益擁有我們約44.2%的有表決權股票。在轉換我們所有已發行的可轉換優先股後，截至2020年8月4日，我們的高管、董事和持有我們5%或更多股本的人總共將實益擁有我們約41.7%的有表決權股票。這種所有權集中可能通過以下方式損害我們普通股的市場價格：

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推遲、推遲或者阻止本公司控制權變更的；

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妨礙涉及我公司的兼併、合併、收購或者其他業務合併；

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阻止潛在的收購者提出收購要約或以其他方式試圖獲得對我們公司的控制權。

這羣股東的利益可能並不總是與您的利益或其他股東的利益一致，他們的行為可能會促進他們的最佳利益，而不一定是其他股東的利益，包括為他們的普通股尋求溢價，並可能對我們普通股的現行市場價格產生負面影響。

未來我們的經營業績可能會出現大幅波動，這可能會導致我們的業績低於證券分析師、股東和投資者的預期。

由於多種因素的影響，我們未來的經營業績可能會出現大幅波動，其中許多因素是我們無法控制的。這些因素包括但不限於：

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我們研究、臨牀前研究和臨牀試驗的時間、實施和成本；

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我們有能力吸引和留住具有有效運作所需的必要戰略、技術和創造性技能的人員；

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引進新技術；

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產品責任訴訟、集體訴訟和派生訴訟或者其他訴訟；

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與擴大業務有關的資本支出和其他成本的數額和時間；

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我們選擇發起的任何建議發行時的債務和/或股權資本市場狀況；

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我們成功地將新收購整合到我們業務中的能力；

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在美國和我們未來可能開展業務的外國，關於加納索隆的政府監管和法律發展；以及

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一般經濟狀況。

作為對競爭環境變化的戰略迴應，我們可能會不時做出定價、服務、技術或營銷決策，或者可能對我們的經營業績產生重大不利影響的業務或技術收購。由於這些因素中的任何一個，我們的經營業績在未來任何時期都可能低於證券分析師、股東和投資者的預期，這可能會導致我們的股價下跌。

在公開市場上出售我們的大量普通股可能會導致我們的股票價格下跌。

如果我們的股東在公開市場上大量出售或表示有意出售我們的普通股，我們普通股的交易價格可能會下降。截至2020年8月4日，我們共有122,194,683股普通股和9,303股A系列參與可轉換優先股，每股票面價值0.001美元(A系列優先股)。如果股東批准增加我們授權的普通股，截至2020年8月4日，已發行的A系列優先股將可轉換為7402400股普通股，但受某些所有權限制。此外，根據我們的員工福利計劃，受未償還期權約束或為未來發行預留的普通股股票，在各種歸屬時間表的規定允許的範圍內，以及根據修訂的1933年“證券法”(證券法)註冊的普通股，或對任何銷售(如證券法下的第144號規則)適用此類註冊豁免的情況下，都有資格在公開市場出售。如果這些額外的普通股

如果股票在公開市場上出售，或者如果人們認為它們將被出售，我們普通股的交易價格可能會下降。

我們已發行優先股的持有者擁有優先於我們普通股持有者的清算權和其他權利。

如本公司發生任何清盤、解散或清盤，不論是自願或非自願(每次為清盤)，A系列優先股持有人將有權在根據DGCL支付本公司所有債務及負債撥備後，在就任何初級證券股份(包括本公司普通股股份)作出任何分派或付款之前，從本公司可供分配予股東的資產(不論該等資產為資本、盈餘或收益)中為其預留或支付款項，但須受以下條件規限：A系列優先股的持有者將有權在支付本公司所有債務及負債撥備後，從本公司可供分配予股東的資產(不論該等資產為資本、盈餘或收益)中撥出或支付A系列優先股的持有人。金額相當於(I)1,000美元，即A系列優先股每股收購價(該金額須按慣例反攤薄調整)加上所有應計但未支付的股息，以及(Ii)A系列優先股股份在緊接該清算前可轉換為普通股的普通股股數應支付的金額。清算優先權在涵蓋A系列優先股股票根據證券法可轉換為普通股的轉售登記聲明生效時終止。如果適用，這一清算優先權將減少我們可分配給普通股持有人的資產金額(如果有的話)。

由於我們預計在可預見的將來不會對我們的股本支付任何現金股息，因此資本增值(如果有的話)將是您唯一的收益來源。

我們從未宣佈或支付過我們股本的現金股息。我們目前打算保留我們未來的所有收益(如果有的話)，為我們業務的增長和發展提供資金。因此，在可預見的未來，我們普通股的資本增值(如果有的話)將是您唯一的收益來源。

我們的憲章文件和特拉華州法律中的一些條款可能具有反收購效果，可能會阻礙其他公司收購我們，即使收購對我們的股東有利，並可能阻止我們的股東試圖更換或撤換我們目前的管理層。

我們第四次修訂和重述的公司註冊證書(公司註冊證書)和修訂和重述的章程中的條款，以及特拉華州法律中的條款，可能會使第三方更難收購我們或增加收購我們的成本，即使這樣做會讓我們的股東受益，或者讓我們目前的管理層下臺。這些條文包括：

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允許我們的董事會發行最多25,000,000股優先股，以及它指定的任何權利、優惠和特權，其中9,303股A系列優先股已發行；

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規定本公司董事局的所有空缺，包括因新設董事職位而出現的空缺，除法律另有規定外，均可由當時在任的大多數董事投贊成票填補，即使不足法定人數；

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建立分類董事會，每年只選舉三類董事中的一類；

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規定董事只有在有正當理由的情況下才能被免職；

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要求我們的股東採取的任何行動必須在正式召開的股東年會或特別會議上進行，而不是經書面同意；

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規定股東向股東大會提出建議或者在股東大會上提名董事候選人必須事先書面通知，並規定股東通知的形式和內容的要求；

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不規定累計投票權，從而允許有權在任何董事選舉中投票的普通股過半數持有者選舉所有參選董事；

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規定股東特別會議只能由董事會主席、首席執行官或董事會召開。

這些規定可能會使股東更難更換負責任命我們管理層成員的董事會成員，從而挫敗或阻止股東試圖更換或撤換我們目前的管理層。由於我們是在特拉華州註冊成立的，我們受特拉華州公司法(DGCL)第2203節的規定管轄，該條款可能會阻止、推遲或阻止某人收購我們或與我們合併，無論這是否符合我們的股東的願望或對我們有利。根據特拉華州的法律，一般來説，一家公司不得與任何持有其股本15.0%或更多的股東進行商業合併，除非持有者持有該股票已有三年，或者除其他事項外，董事會已經批准了這筆交易。我們的公司註冊證書或修訂和重述的法律或特拉華州法律中任何具有延遲或阻止控制權變更的條款都可能限制我們的股東從他們持有的我們普通股股份中獲得溢價的機會，還可能影響一些投資者願意為我們的普通股支付的價格。

我們的公司註冊證書包含獨家法院條款，這可能會限制我們的股東在與我們或我們的董事、高級管理人員、員工或代理人發生糾紛時獲得有利的司法論壇的能力。

吾等的公司註冊證書規定，除非吾等以書面形式同意選擇另一法院，否則特拉華州衡平法院應為以下唯一及專屬法院：(A)任何代表吾等提起的衍生訴訟或法律程序；(B)任何聲稱吾等任何董事、高級職員、僱員或代理人違反對吾等或吾等股東的受信責任的訴訟；(C)任何聲稱根據DGCL任何條文而產生的索賠的訴訟；或(D)任何訴訟。在每宗該等案件中，均受該衡平法院對被指名為被告的不可或缺的各方擁有屬人管轄權的規限。

為免生疑問，上述排他性論壇條款不適用於根據“證券法”或“交易法”提出的任何索賠。交易法第227條規定，聯邦法院對為執行交易法或其下的規則和法規產生的任何義務或法律責任而提起的所有訴訟擁有獨家聯邦管轄權，而證券法的第222條規定，聯邦法院和州法院對為執行證券法或其下的規則和法規所產生的任何義務或法律責任而提起的所有訴訟具有同時管轄權。

在我們的公司註冊證書中選擇法院條款可能會限制我們的股東在司法論壇上提出他們認為有利於與我們或我們的董事、高級管理人員、員工或代理髮生糾紛的索賠的能力，這可能會阻止針對我們和我們的董事、高級管理人員、員工和代理的此類訴訟，即使訴訟如果成功，可能會使我們的股東受益。適用的法院也可能做出與其他法院不同的判決或結果，包括考慮訴訟的股東可能所在或將選擇提起訴訟的法院，這些判決或結果可能比我們的股東更有利。關於使衡平法院成為某些類型訴訟的唯一和排他性法庭的條款，向衡平法院提出索賠的股東在提出任何此類索賠時可能面臨額外的訴訟費用，特別是如果他們不居住在特拉華州或附近的話。最後，如果法院發現我們的公司註冊證書中的這些條款不適用於一種或多種指定類型的訴訟或法律程序，或者對於一種或多種指定類型的訴訟或法律程序，我們可能會招致與在其他司法管轄區解決此類問題相關的額外費用，這可能會對公司產生重大不利影響。

我們發現我們的財務報告內部控制存在重大缺陷。這一重大弱點和未來的重大弱點可能會對我們準確、及時地報告我們的運營結果和財務狀況的能力產生不利影響。

我們的管理層負責建立和維護充分的財務報告內部控制，旨在根據美國公認會計原則(GAAP)對財務報告的可靠性和為外部目的編制財務報表提供合理保證。2002年“薩班斯-奧克斯利法案”(Sarbanes-Oxley Act)第404條要求我們評估和確定財務報告內部控制的有效性，並每年提供一份財務報告內部控制的管理報告。我們的管理層還必須按季度披露財務報告內部控制的任何變化，這些變化已經或合理地可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響。重大缺陷是財務報告內部控制的缺陷或缺陷的組合，因此我們的財務報表的重大錯報有合理的可能性無法及時防止或發現。

正如我們在截至2019年12月31日的年度Form 10-K年度報告中所述，我們的管理層發現我們的信息技術(IT)一般控制(統稱為ITGC)中存在一個缺陷，這與我們IT系統內的職責分工不力有關，這是我們對財務報告的內部控制的一部分。依賴於來自這些IT系統的信息的流程級控制也被確定為無效。這些缺陷是信息技術風險評估過程不充分的結果，該過程沒有確定與這些信息技術系統內職責分工不力相關的風險。上述控制缺陷並未導致我們的財務報表出現重大錯報；然而，這些控制缺陷產生了一種合理的可能性，即我們的財務報表的重大錯報將無法得到及時預防或發現。因此，管理層得出結論，這些控制缺陷代表着我們對財務報告的內部控制存在實質性弱點，截至2019年12月31日，我們對財務報告的內部控制沒有生效。我們目前正在採取行動補救主要的物質弱點，並正在實施額外的程序和控制措施，以解決導致這些缺陷的根本原因。請參閲“項目9A。請參閲我們10-K表格年度報告中的“控制和程序”，以獲取有關“重大缺陷”和我們的補救措施的信息。

任何未能對財務報告保持這種內部控制的行為都可能對我們及時準確報告財務結果的能力造成不利影響。如果我們的財務報表不準確，投資者可能對我們的運營沒有完全瞭解。同樣，如果我們的財務報表沒有按照美國證券交易委員會(SEC)和納斯達克股票市場有限責任公司(Nasdaq)的要求及時提交，我們可能會面臨這些當局的嚴重後果。無論哪種情況，都可能對我們的業務造成實質性的不利影響。較差的財務報告內部控制也可能導致投資者對我們報告的財務信息失去信心，這可能會對我們股票的交易價格產生負面影響。我們不能保證我們已經採取和未來計劃採取的措施將彌補已發現的重大弱點，或不能保證未來不會因未能實施和保持對財務報告的充分內部控制或規避這些控制而出現任何額外的重大弱點或財務業績重述。此外，即使我們成功地加強了我們的控制和程序，將來這些控制和程序也可能不足以防止或識別違規或錯誤，或促進我們財務報表的公平列報。

我們在使用我們的現金儲備方面擁有廣泛的自由裁量權，可能無法有效地使用它們。

我們的管理層在管理我們的運營和現金資源方面擁有廣泛的自由裁量權，可以將我們的資源以不改善我們業務的方式進行配置，包括我們的加納索隆臨牀開發計劃，或提高我們普通股的價值。如果我們的管理層不能有效地使用這些資金，可能會導致財務損失，這可能會對我們的業務產生實質性的不利影響，導致我們普通股的市場價格下跌，並延誤加納索隆的發展。

我們被要求滿足納斯達克股票市場的持續上市要求和其他納斯達克規則，否則我們可能會面臨退市的風險。退市可能會對我們普通股的價格產生負面影響，這可能會使我們在未來的融資中出售證券或您出售我們的普通股變得更加困難。

我們必須滿足納斯達克股票市場和其他納斯達克規則的持續上市要求，包括關於董事獨立性和獨立委員會要求、最低股東權益、最低股價和某些其他公司治理要求的要求。特別是，我們被要求將我們上市普通股的最低出價維持在每股1.00美元。如果我們不符合這些持續上市的要求，我們的普通股可能會被摘牌。從納斯達克股票市場退市將導致我們尋求這些證券在其他市場或交易所或“粉單”上的交易資格。在這種情況下，由於交易量較低和交易延遲，我們的股東進行交易或獲得普通股市值報價的能力將受到嚴重限制。這些因素可能導致這些證券的買賣價格更低，價差更大。不能保證我們的證券，如果將來從納斯達克股票市場退市，會在國家證券交易所、國家報價服務、場外交易市場或粉單上上市。從納斯達克股票市場退市，甚至發出可能退市的通知，也會導致負面宣傳，使我們更難籌集額外資本，導致我們失去以S-3表格登記出售或再出售我們的股票的資格，以及根據國家證券法自動豁免交易所上市證券的註冊，對我們證券的市場流動性產生不利影響，減少證券分析師對我們的覆蓋範圍，或降低投資者、供應商和員工的信心。

第二項未登記的股權證券銷售和收益的使用

2020年3月17日，Marinus董事會薪酬委員會根據納斯達克上市規則第5635(C)(4)條和證券法第4(A)(2)條，向一名新員工授予21,000股我們的限制性普通股作為激勵獎勵材料。限制性普通股於2021年3月17日歸屬50%，其餘50%歸屬於2022年3月17日。受限普通股是根據納斯達克上市規則第5635(C)(4)條授予的，作為新員工進入本公司工作的誘因材料，並受適用授予協議的條款和條件的約束。

第3項高級證券違約

沒有。

項目4.礦山安全披露

不適用。

項目5.其他信息

沒有。

項目6.展品


陳列品數		展品説明

1.1		承銷協議，日期為2020年5月28日，由Marinus PharmPharmticals，Inc.，Cowen and Company，LLC和Cantor Fitzgerald&Co.簽署。(通過引用附件1.1併入，以形成2020年5月29日提交的8-K當前報告。)
1.2		Marinus PharmPharmticals，Inc.之間的股權分配協議，日期為2020年7月9日。和JMP證券有限責任公司。(通過引用附件1.1併入，形成於2020年7月9日提交的S-3註冊聲明。)

3.1		第四，修訂和重新頒發的“公司註冊證書”。(通過引用附件3.1併入表格8-K當前報告，提交日期為2014年8月7日。)
3.2		Marinus製藥公司第四次修訂和重新註冊的註冊證書(修訂本)--Marinus PharmPharmticals，Inc.(Marinus PharmPharmticals，Inc.(通過引用附件3.1併入，以形成2020年4月2日提交的8-K當前報告。)
3.3		Marinus製藥公司第四次修訂和重新註冊的註冊證書(修訂本)--Marinus PharmPharmticals，Inc.(Marinus PharmPharmticals，Inc.(通過引用附件3.1併入，以形成2020年5月27日提交的8-K當前報告。)
3.4		修訂及重訂附例。(通過引用附件3.2合併到2014年8月7日提交的8-K當前報告中。)
3.5		A系列參股可轉換優先股的名稱、優先股和權利證書。(通過引用附件3.1併入，以形成2019年12月13日提交的8-K當前報告。)
4.1		證明本公司普通股股份的證書樣本。(2014年7月18日提交的S-1/A註冊聲明通過引用附件4.1併入。)
10.1		Marinus製藥公司經修訂的2014年股權激勵計劃。(2020年7月10日提交的S-8註冊聲明通過引用附件10.1併入。)
10.2		不合格股票期權獎勵協議格式。(參照附件10.2合併，形成於2020年7月10日提交的S-8註冊聲明。)


31.1		根據“交易法”第13a-14(A)或15a-14(A)條規定的首席執行官證書(隨函存檔)。

31.2		根據“交易法”第13a-14(A)或15a-14(A)條對首席財務官進行認證(隨函存檔)。

32.1		根據“美國法典”第18編第1350條頒發的主要行政官和主要財務官證書(隨函存檔)。

101.INS		XBRL實例文檔-實例文檔不會顯示在交互數據文件中，因為其XBRL標記嵌入在內聯XBRL文檔中
101.SCH		XBRL分類擴展架構
101.CAL		XBRL分類可拓計算鏈接庫
101.DEF		XBRL分類擴展定義鏈接庫
101.LAB		XBRL分類擴展標籤鏈接庫
101.PRE		XBRL分類擴展演示文稿鏈接庫
104		封面交互數據文件-封面交互數據文件不會顯示在交互數據文件中，因為其XBRL標記嵌入在內聯XBRL文檔中

簽名

根據1934年證券交易法的要求，註冊人已正式促使本報告由正式授權的下列簽名人代表其簽署。

簽名	標題	日期

/s/ 斯科特·布勞恩斯坦	總裁兼首席執行官(首席執行官)兼董事	2020年8月6日
斯科特·布勞恩斯坦	總裁兼首席執行官(首席執行官)兼董事	2020年8月6日

/s/愛德華·F·史密斯	副總裁、首席財務官、司庫兼祕書(首席財務會計官)	2020年8月6日
愛德華·F·史密斯	副總裁、首席財務官、司庫兼祕書(首席財務會計官)	2020年8月6日