美國
證券交易委員會
華盛頓特區20549
形式
(馬克一)
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根據1934年“證券交易法”第13或15(D)節規定的季度報告 |
關於截至的季度期間
或
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根據1934年證券交易所法令第13或15(D)條提交的過渡報告 |
從開始的過渡期 至
佣金檔案編號
(章程中規定的註冊人的確切姓名)
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(州或其他司法管轄區) 公司或組織) |
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(I.R.S.僱主 識別號碼) |
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(主要行政機關地址) |
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(郵政編碼) |
(
(登記人的電話號碼，包括區號)
不適用
根據該法第12(B)節登記的證券：
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每一類的名稱 |
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交易 符號 |
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每間交易所的註冊名稱 |
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用複選標記表示註冊人(1)是否在過去12個月內(或在要求註冊人提交此類報告的較短期限內)提交了1934年證券交易法第F13或15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內是否一直遵守此類提交要求。
用複選標記表示註冊人是否在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T條例第405條(本章232.405節)要求提交的每個交互數據文件。
用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司還是新興的成長型公司。請參閲“交易法”第12b-2條中“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小報告公司”和“新興成長型公司”的定義。
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大型加速文件管理器 |
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☐ |
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加速的文件管理器 |
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☒ |
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非加速文件管理器 |
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規模較小的新聞報道公司 |
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新興成長型公司 |
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如果是新興成長型公司，用複選標記表示註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據交易法第13(A)條提供的任何新的或修訂的財務會計準則。☐
用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如交易法第12b-2條所定義)。
截至2020年8月6日，註冊人擁有
目錄
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頁 |
|
第一部分： |
財務信息 |
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第1項 |
財務報表(未經審計) |
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簡明綜合資產負債表 |
1 |
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簡明合併經營報表與全面虧損 |
2 |
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|
合併股東權益變動表 |
3 |
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|
簡明現金流量表合併表 |
5 |
|
|
簡明合併財務報表附註 |
6 |
|
第二項。 |
管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析 |
22 |
|
項目3. |
關於市場風險的定量和定性披露 |
30 |
|
項目4. |
管制和程序 |
30 |
|
第二部分。 |
其他資料 |
31 |
|
第1項 |
法律程序 |
31 |
|
第1A項 |
危險因素 |
31 |
|
第二項。 |
未登記的股權證券銷售和收益的使用 |
54 |
|
項目3. |
高級證券違約 |
54 |
|
項目4. |
礦場安全資料披露 |
54 |
|
第五項。 |
其他資料 |
54 |
|
第6項 |
陳列品 |
54 |
|
展品索引 |
55 |
|
|
簽名 |
56 |
|
i
薩瓦拉公司(Savara Inc.)及附屬公司
簡明綜合資產負債表
(以千為單位，不包括每股和每股金額)
(未經審計)
|
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六月三十日， 2020 |
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十二月三十一號， 2019 |
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資產 |
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流動資產： |
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現金和現金等價物 |
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短期投資 |
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預付費用和其他流動資產 |
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流動資產總額 |
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財產和設備，淨額 |
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正在進行的研發 |
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其他非流動資產 |
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總資產 |
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負債和股東權益 |
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流動負債： |
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應付帳款 |
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應計費用和其他流動負債 |
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債務融資 |
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流動負債總額 |
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長期負債： |
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債務融資 |
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其他長期負債 |
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負債共計 |
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股東權益： |
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普通股，$ 日期：2019年12月31日； 分別截至2020年6月30日和2019年12月31日 |
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額外實收資本 |
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累計其他綜合收益(虧損) |
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累積赤字 |
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股東權益總額 |
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總負債和股東權益 |
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附註是這些財務報表不可分割的一部分。
1
薩瓦拉公司(Savara Inc.)及附屬公司
簡明合併經營報表與全面虧損
(以千為單位，不包括每股和每股金額)
(未經審計)
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三個月 六月三十日， |
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截至六個月 六月三十日， |
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2020 |
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2019 |
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2020 |
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2019 |
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業務費用： |
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研究與發展 |
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一般和行政 |
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商譽減值 |
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折舊攤銷 |
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業務費用共計 |
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運營損失 |
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其他收入(虧損)，淨額： |
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利息收入(費用)，淨額 |
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外匯兑換收益 |
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税收抵免收入 |
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金融工具公允價值變動 |
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其他收入(虧損)合計 |
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所得税前虧損 |
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所得税優惠 |
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淨損失 |
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每股淨虧損： |
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基本的和稀釋的 |
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加權平均已發行普通股： |
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基本的和稀釋的 |
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其他全面收益(虧損)： |
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外幣換算損益 |
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短期投資的未實現收益 |
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全面損失總額 |
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) |
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) |
附註是這些財務報表不可分割的一部分。
2
薩瓦拉公司(Savara Inc.)及附屬公司
合併股東權益變動表
截至2020年6月30日和2019年6月30日的期間
(單位為千，份額除外)
(未經審計)
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股東權益 |
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普通股 |
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累積 |
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數量： 股份 |
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數量 |
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附加 實繳 資本 |
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累積 赤字 |
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其他 綜合 收入(虧損) |
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總計 |
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餘額計算時間為2019年12月31日。 |
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發行普通股用於結算RSU |
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行使股票時發行普通股 其他選項 |
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年以前發行證券的結算成本 **定向增發 |
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因修改可拆卸設備而增加的成本 *先前隨債務工具發行的認股權證 |
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以股票為基礎的薪酬 |
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外匯換算調整 |
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短期投資的未實現收益 |
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發生的淨虧損 |
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2020年3月31日的餘額 |
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發行普通股以獲得資產許可 |
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在市場上發行普通股 提供更多產品，淨額 |
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發行普通股用於結算RSU |
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行使股票時發行普通股 其他選項 |
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以股票為基礎的薪酬 |
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外匯換算調整 |
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短期投資的未實現收益 |
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發生的淨虧損 |
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2020年6月30日的餘額 |
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( |
) |
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附註是這些財務報表不可分割的一部分。
3
合併股東權益變動表
截至2020年6月30日和2019年6月30日的期間
(單位為千，份額除外)
(未經審計)
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|
股東權益 |
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普通股 |
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累積 |
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數量： 股份 |
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數量 |
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附加 實繳 資本 |
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|
累積 赤字 |
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其他 綜合 收入 |
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總計 |
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餘額計算時間為2018年12月31日。 |
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( |
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在市場上發行普通股 提供更多產品，淨額 |
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發行普通股用於結算RSU |
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行使股票時發行普通股 其他選項 |
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以股票為基礎的薪酬 |
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外匯換算調整 |
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短期投資的未實現收益 |
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發生的淨虧損 |
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2019年3月31日餘額 |
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在市場上發行普通股 提供更多產品，淨額 |
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在結算時發行普通股 *或有負債 |
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發行普通股用於結算RSU |
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無現金行使時發行普通股 一系列認股權證 |
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行使股票時發行普通股 其他選項 |
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以股票為基礎的薪酬 |
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外匯換算調整 |
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短期投資的未實現收益 |
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發生的淨虧損 |
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2019年6月30日的餘額 |
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附註是這些財務報表不可分割的一部分。
4
薩瓦拉公司(Savara Inc.)及附屬公司
簡明現金流量表合併表
(單位：千)
(未經審計)
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截至六個月 六月三十日， |
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2020 |
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2019 |
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來自經營活動的現金流： |
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淨損失 |
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對淨虧損與經營活動中使用的現金淨額進行調整： |
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包括使用權資產在內的折舊和攤銷 |
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商譽減值 |
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收購的正在進行的研究和開發(注7) |
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金融工具公允價值變動 |
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或有對價公允價值變動 |
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非現金利息(收入)費用 |
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外幣損失 |
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債務發行成本攤銷 |
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短期投資的折價增值 |
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以股票為基礎的薪酬 |
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營業資產和負債的變化： |
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預付費用和其他流動資產 |
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非流動資產 |
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應付帳款和應計費用及其他流動負債 |
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長期負債 |
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經營活動中使用的現金淨額 |
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投資活動的現金流量： |
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購置房產和設備 |
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採購正在進行的研發(注7) |
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購買可供出售證券，淨額 |
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可供出售證券的到期日 |
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出售可供出售的證券，淨額 |
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投資活動提供的淨現金(用於) |
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籌資活動的現金流量： |
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在市場上發行普通股，淨額 |
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償還債務融資 |
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資本租賃義務本金支付 |
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行使股票期權所得收益 |
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籌資活動提供的現金淨額 |
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匯率變動對現金和現金等價物的影響 |
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現金和現金等價物減少 |
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期初現金和現金等價物 |
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期末現金和現金等價物 |
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非現金交易 |
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收購正在進行的研究和開發(附註7) |
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或有對價的結算 |
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補充披露現金流信息： |
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支付利息的現金，包括因債務安排修訂而到期的期末費用 |
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附註是這些財務報表不可分割的一部分。
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薩瓦拉公司(Savara Inc.)及附屬公司
簡明合併財務報表附註(未經審計)
1.業務説明及呈報依據
業務説明
薩瓦拉公司(Savara Inc.)(連同其子公司“Savara”、“公司”、“我們”或“我們”)是一家孤兒肺病公司，其管道包括
自成立以來，薩瓦拉將其幾乎所有的努力和資源都投入到了確定和開發其候選產品、招聘人員和籌集資金上。薩瓦拉發生了運營虧損和運營現金流為負的情況，並
陳述的基礎
中期簡明綜合財務報表乃根據財務會計準則委員會(“FASB”)所界定的美國公認會計原則(“美國公認會計原則”)編制。這些簡明合併財務報表應與截至2019年12月31日的年度經審計的財務報表及其附註一併閲讀。某些前期金額已重新分類，以便與本期列報保持一致。
未經審計的中期財務信息
本文件所包括的中期簡明綜合財務報表未經審計。未經審核的中期財務報表已按與年度財務報表相同的基準編制，管理層認為，該等中期財務報表反映了本公司截至2020年6月30日的財務狀況、截至2020年6月30日和2019年6月30日的三個月和六個月的經營業績以及截至2020年和2019年6月30日的六個月的現金流量的所有正常和經常性調整，這些調整對於公平陳述公司截至2020年6月30日的財務狀況和截至2019年6月30日的三個月和六個月的運營業績以及截至2020年和2019年6月30日的六個月的現金流量都是必要的。本報告顯示的中期運營結果不一定表明截至2020年12月31日的年度或任何其他未來年度或中期的預期結果。2019年12月31日的合併資產負債表來自經審計的財務報表，但不包括美國GAAP要求的所有披露。這些簡明合併財務報表應與截至2019年12月31日的年度經審計的財務報表及其附註一併閲讀。
2.重要會計政策摘要
流動資金
截至2020年6月30日，該公司的累計赤字約為
目前，該公司主要專注於呼吸系統藥物的開發，並相信這類活動將導致公司繼續承擔與這些計劃相關的重大研究和開發以及其它費用。如果本公司任何候選產品的臨牀試驗失敗或產生不成功的結果，而這些候選產品沒有獲得監管部門的批准，或者如果本公司的任何候選產品(如果獲得批准)未能獲得市場認可，則本公司可能永遠不會盈利。即使公司在未來實現盈利，也可能無法在隨後的時期持續盈利。鑑於新冠肺炎全球大流行帶來的不確定性，本公司還在持續和嚴格地審查其流動資金和預期資本需求。 該公司打算通過手頭的現金和現金等價物以及通過股票發行、債務融資、政府或其他第三方資金以及與合作公司的其他合作和戰略聯盟來支付未來的運營費用。本公司不能保證在需要時會有額外的融資，或者如果有的話，融資會以對本公司或其股東有利的條款獲得。
6
而公司擁有現金和現金等價物#美元。
鞏固原則
公司的中期簡明綜合財務報表以美元表示，採用美國公認會計準則編制。這些財務報表包括本公司及其全資子公司的賬目。本公司全資子公司的財務報表以其本位幣記錄，並換算成報告貨幣。外國實體本位幣與報告幣種匯率變動的累計影響在“累計其他綜合收益(損失)”中列報。所有公司間交易和賬户都已在合併中註銷。
預算的使用
按照美國公認會計原則編制財務報表要求公司作出某些估計和假設，這些估計和假設會影響財務報表和附註中報告的金額。管理層的估計包括與研發應計費用、一般和行政成本、某些按公允價值記錄的金融工具、或有對價、基於股票的薪酬以及遞延税項資產的估值撥備有關的估計。本公司根據歷史經驗及其認為在當時情況下合理的其他各種特定市場及相關假設作出估計。因此，實際結果可能與這些估計大不相同。
風險和不確定性
該公司正在開發的候選產品在商業銷售之前需要獲得美國食品和藥物管理局(“FDA”)或外國監管機構的批准。不能保證該公司的候選產品將獲得必要的批准。如果公司的候選產品不能獲得監管部門的批准，或者如果批准被推遲，可能會對公司的業務、運營結果和財務狀況產生重大不利影響。
該公司面臨許多與其他生命科學公司類似的風險，包括但不限於與成功發現和開發候選藥物、籌集額外資金、開發與之競爭的藥物和療法、保護專有技術以及市場對該公司產品的接受等相關風險。由於這些和其他因素以及相關的不確定因素，不能保證公司未來的成功。
現金和現金等價物
現金和現金等價物包括原始到期日為#年的現金和機構銀行貨幣市場賬户。
短期投資
該公司已將其對公允價值易於確定的債務證券的投資歸類為可供出售證券。這些證券按估計公允價值列賬，與這些投資相關的未實現損益合計反映為股東權益內“累計其他綜合收益(虧損)”的一部分。
投資的公允價值以該證券或可比證券在資產負債表日的具體報價市場價格為基礎。當公允價值下降被判斷為非暫時性時，對債務證券的投資被認為是減值的，因為公司要麼打算出售，要麼更有可能不得不在恢復之前出售減值證券。一旦公允價值下降被確定為非暫時性的，就會記錄減值費用，並在投資中建立新的成本基礎。
信用風險集中
可能使公司面臨集中信用風險的金融工具主要包括現金和現金等價物以及未被指定為對衝的外匯衍生品。本公司將其現金和現金等價物存放在數量有限的高質量金融機構，有時可能會超過對此類存款提供的保險金額。
7
應計研究和開發成本
該公司將與研究、非臨牀研究、臨牀試驗和製造開發相關的成本記錄為已發生的費用。這些成本是公司研究和開發費用的重要組成部分，公司正在進行的研究和開發活動有很大一部分是由包括合同研究和製造機構在內的第三方服務提供商進行的。
本公司根據與合同研究組織(“CRO”)、合同製造組織(“CMO”)和其他外部服務提供商的協議義務而產生的費用應計為付款流程與向本公司提供材料或服務的期限不匹配的費用。應計額是根據與CRO、CMO和其他外部服務提供商達成的協議，對收到的服務和花費的努力進行估計的基礎上記錄的。這些估計數通常是根據適用於已完成工作比例的合同金額，並通過與內部人員和外部服務提供商就服務的進度或完成階段進行分析而確定的。本公司在確定各報告期的應計餘額時作出重大判斷和估計。如果向CRO、CMO或外部服務提供商預付款，付款將記錄為預付資產，在執行合同服務時攤銷或支出。由於實際成本已知，公司調整其預付費用和應計費用。投入，如提供的服務、登記的患者數量或研究持續時間，可能與公司的估計不同，從而導致對未來時期的研究和開發費用進行調整。這些估計的變化會導致公司應計項目發生重大變化，這可能會對公司的經營業績產生重大影響。到目前為止，該公司的應計研究和開發費用與實際研究和開發費用之間沒有任何重大偏差。
企業合併
作為企業收購的一部分，收購的資產和承擔的負債按其在收購之日的估計公允價值入賬。收購價超過取得的資產和承擔的負債的公允價值的部分計入商譽。確定可識別資產(特別是無形資產)和收購負債的公允價值還需要管理層做出估計，該估計基於現有信息，在某些情況下還基於對與資產相關的未來收入和費用的時間和金額的假設。
許可和協作協議
本公司已簽訂許可和合作協議，並可能繼續與第三方簽訂許可和合作協議，據此公司購買開發、營銷、銷售和/或分銷基礎醫藥產品或候選藥物的權利。根據這些協議，公司通常需要支付預付款、里程碑付款(視達到某些預先確定的標準而定)、根據相關產品的特定銷售水平支付特許權使用費和/或某些其他付款。預付款要麼立即作為研發支出，要麼資本化。將與許可證相關的金額資本化的決定是基於管理層對以下方面的判斷：發展階段、獲得的權利的性質、未來的替代用途、發展和監管問題和挑戰、基於基礎產品的預計銷售額的此類金額的可變現淨值、基礎產品的商業狀況和/或各種其他競爭因素。在監管機構批准之前支付的里程碑付款通常作為已發生的費用計入費用，在監管機構批准之後支付的里程碑付款通常作為無形資產資本化。特許權使用費的支付在發生時計入費用。根據許可和合作協議支付的其他付款(通常與研發活動相關)在發生時計入費用。
商譽，已獲得的正在進行的研究和開發，以及遞延納税義務
雖然公司確實是這樣做的
收購的進行中研發(“IPR&D”)被視為無限期無形資產，每年或更頻繁地評估減值(如果存在減值指標)。例如,根據項目的最終範圍和規模COVID-19在全球大流行的情況下，對我們關於知識產權研發資產的假設可能會產生實質性的負面影響，可能導致此類資產減值。截至2020年6月30日止六個月，新冠肺炎的影響並未觸發任何減值指標。
8
T公司採用了與以下內容相關的會計準則它的年度收購知識產權研發減值測試是一種分兩步進行的方法，允許公司在對報告單位的公允價值進行定量評估之前，首先評估定性因素。如果根據定性因素確定知識產權研發如果賬面價值大於或不低於賬面價值，則需要進行定量減值測試。
如果放棄了相關的研發工作，相關資產將被註銷，公司將在綜合業務表和全面虧損中計入非現金減值損失。對於那些達到商業化的產品，知識產權研發資產將在其預計使用壽命內攤銷。
如上所述，本公司分別於6月30日和9月30日進行年度商譽減值測試和知識產權研發減值測試，或每當發生需要重新評估該等資產可回收性的事件或情況變化時執行。在截至2020年6月30日的六個月中，公司經歷了大約$
應收税額抵免
截至2020年6月30日，該公司已經記錄了其子公司Savara APS獲得的丹麥税收抵免。根據丹麥税法，丹麥匯出相當於
本公司還確認了澳大利亞税務局為通過我們的子公司Savara Australia Pty產生的合格研發支出提供的截至2020年6月30日的6個月的税收抵免收入。有限的。根據澳大利亞税法，澳大利亞匯出的研發税收抵免相當於
租約
2016年2月，FASB發佈了會計準則更新(“ASU”)2016-02，“租賃(主題842)”(“ASU 2016-02”)，編入會計準則編纂(“ASC”)842(“ASC 842”)。ASU 2016-02、ASC 842和其他發佈的指導旨在通過要求租賃資產的組織確認因租賃期限超過12個月而產生的權利和義務的資產和負債，從而改善租賃交易的財務報告。本次會計更新還要求圍繞租賃產生的現金流的金額、時間和不確定性進行額外的披露。ASU 2016-02對公共業務實體在2018年12月15日之後發佈的年度和中期財務報表有效。自2019年1月1日起，本公司採用ASU 2018-11“租賃(主題842)-目標改進”(“ASU 2018-11”)項下提供的有效日期過渡實施方法(“ASU 2018-11”)採用ASU 2016-02，根據該方法，實體可將其首次應用ASU 2016-02的日期更改為採納期開始的日期，如果是SAVARA，則更改為2019年1月1日。因此，公司必須在比較期間根據ASC主題840應用先前的租賃指導，為繼續根據ASC主題840呈現的所有期間提供ASC主題840所要求的披露，確認應用ASC 842作為對截至2019年1月1日的留存收益的累積效果調整的影響(如果有)，並根據ASC 842提供某些披露(見注11)。本公司還選擇了ASU 2018-11年度允許的按標的資產類別應用的一攬子實際權宜之計。因此，根據新指引，本公司將其現有的經營租賃作為經營租賃進行會計處理, (B)經營租賃的分類是否會根據ASC 842而有所不同，及(C)過渡調整前的未攤銷初始直接成本(截至採用期間)是否符合ASC 842在租賃開始時對初始直接成本的定義，而本公司並無將租賃及非租賃組成部分分開，因此，本公司並無根據ASC 842重新評估該等合約是否包含租賃，以及(C)過渡調整前的未攤銷初始直接成本是否符合ASC 842於租賃開始時的定義，而本公司並無將租賃及非租賃組成部分分開。
9
由於採用了採用生效日期過渡法的新租賃會計準則，公司於2019年1月1日確認(A)租賃負債約為#美元。
細分市場報告
經營部門被確定為企業的組成部分，關於這些組成部分的獨立財務信息可供首席運營決策者或決策小組在就如何分配資源和評估業績做出決策時進行評估。我們的首席運營決策者是首席執行官。我們有
金融工具的公允價值
公允價值計量會計準則提供了計量公允價值的框架，並要求披露有關公允價值計量的信息。公允價值定義為根據本公司本金或(如無本金)特定資產或負債的最有利市場，在計量日期市場參與者之間的有序交易中將收到的出售資產的價格或轉移負債所支付的價格。
本公司採用三級公允價值層次結構對所有按公允價值經常性計量的資產和負債以及按公允價值非經常性計量的資產和負債在首次計量後的期間進行分類和披露。該層次結構要求公司在確定公允價值時使用可觀察到的投入，並將不可觀察到的投入的使用降至最低。
這三個層次的定義如下：
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第1級-反映活躍市場中相同資產或負債的報價(未調整)的可觀察投入； |
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第2級-活躍市場報價以外的可觀察到的投入，在市場上可以直接或間接觀察到相同或相似的資產和負債；以及 |
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3級-很少或沒有市場數據支持的不可觀察到的輸入，這需要公司制定自己的假設。 |
按公允價值列賬的金融工具包括現金和現金等價物、短期投資和未指定為套期保值工具的外匯衍生品。
非按公允價值列賬的金融工具包括應付帳款和應計負債。由於這些短期工具的高流動性，這些金融工具的賬面價值接近公允價值。
收入確認
該公司將根據ASC 606“與客户的合同收入”的五步模式記錄收入。到目前為止，該公司還沒有從其候選藥物中獲得任何產品收入。該公司創造產品收入的能力(如果有的話)將在很大程度上取決於該公司候選產品的成功開發、監管批准和最終商業化。該公司預計近期內不會出現這種情況。
里程碑式的收入
該公司必須遵守與其Molgradex候選產品相關的許可協議，其中包括由被許可方向Savara支付的某些里程碑式的付款。作為交換，該公司授予被許可人在日本進口、營銷、銷售、分銷和推廣Molgradex治療APAP的獨家權利。根據許可協議，本公司確定履行義務，確定交易價格，將合同交易價格分配給履行義務，並在履行履行義務時(或作為履行義務)確認收入。該公司確定許可協議中包括的履行義務，並評估哪些履行義務是不同的。
10
里程碑付款是一種可變對價形式，因為付款取決於實質性事件的實現。當公司在可變對價限制下確定未來確認的累計收入很可能不會出現重大逆轉時，估計里程碑付款並將其計入交易價。然後，交易價格按相對獨立的銷售價格分配給每項履約義務，公司在履行合同規定的履約義務時確認收入。在隨後的每個報告期結束時，本公司重新評估實現該等里程碑的可能性和任何相關限制，並在必要時調整對整體交易價格的估計。
2018年10月，公司根據本許可協議實現了里程碑式的付款，收到了$
每股淨虧損
每股普通股股東應佔基本淨虧損的計算方法為：普通股股東應佔淨虧損除以該期間未計入普通股等價物的已發行普通股和預籌資權證的加權平均股數。由於本公司在呈報的所有期間都處於虧損狀態，稀釋後每股淨虧損與呈報的所有期間的每股基本淨虧損相同，因為納入所有潛在的攤薄證券將具有反攤薄作用。
基於股票的薪酬
公司根據獎勵的估計授予日期公允價值確認授予員工的股票獎勵成本。最終預期授予的那部分獎勵的價值在必要的服務期內按比例確認為費用。本公司確認於歸屬期間內按直線原則於數年內歸屬的獎勵的補償成本(見附註12)。沒收在發生時予以確認，這可能會導致在隨後的期間內隨着沒收的發生而沖銷補償成本。
製造、開發和其他承諾和意外情況
該公司需要繳納與其候選產品Molgradex和Apulmiq相關的各種特許權使用費以及製造和開發費用。
根據Apulmiq開發和商業化權利的許可和合作協議，本公司在達到下表所列金額的某些里程碑時，須向許可方支付某些或有開發付款和或有銷售付款(見附註7)。該公司還將根據特許產品的全球年淨銷售額(逐個產品)欠許可方較低的兩位數分級特許權使用費，如果另一種吸入型環丙沙星產品進入市場，這筆費用可能會減少。
根據與一家醫學教育和研究基金會於
11
該公司還需向用於管理Molgradex的噴霧器製造商支付下表中披露的某些或有里程碑付款。2019年12月31日至2020年6月30日裏程碑付款金額的變化與外幣匯率的變化和里程碑的應計金額約等於#美元有關。
製造、開發和其他或有里程碑付款(以千為單位)：
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2020年6月30日 |
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Molgradex原料藥製造商： |
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實現與驗證相關的某些里程碑 批准原料藥和監管部門對Molgradex的批准 |
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Molgradex霧化器製造商： |
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各項開發活動的完成情況和 中國監管部門對用於管理的霧化器進行了批准 *Molgradex |
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醫學教育和研究基金會(Molgradex)： |
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Molgradex在美國的首次商業化銷售 新臺幣首席執行官 |
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Apulmiq許可方： |
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各項開發活動的完成情況和 美國監管部門批准Apulmiq治療NCFB |
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完成Apulmiq的各項銷售活動 美國對NCFB的公平待遇 |
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製造業和其他承諾總額 |
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上面披露的里程碑承諾反映了以下活動：(I)
所得税
本公司採用資產負債法核算所得税。根據這一方法，遞延税項資產和負債根據資產和負債的賬面金額和計税基礎之間的暫時性差異而產生的預期未來税項後果進行確認。遞延税項資產和負債採用制定的税率計量，該税率預計將適用於預計收回或結算這些臨時差額的年度的應税收入。税率變動對遞延税項資產和負債的影響將在包括頒佈日期在內的期間確認。對遞延税項資產設立估值津貼，以將其賬面價值降至更有可能變現的金額。
近期會計公告
2020年3月，FASB發佈了ASU 2020-04“參考利率改革(主題848)”，為公司提供了可選的指導，以減輕與從預計將停止的參考利率(如倫敦銀行間同業拆借利率(LIBOR))過渡相關的潛在會計負擔。本公司已審閲了ASU 2020-04年度，並得出結論認為它不適用於我們的簡明綜合財務報表。
12
3.預付費用和其他流動資產
預付費用包括(以千計)：
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六月三十日， 2020 |
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十二月三十一號， 2019 |
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應收研發税收抵免 |
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預付合同研發費用 |
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預付保險 |
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外幣兑換衍生品 |
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存款及其他 |
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預付費用和其他流動資產總額 |
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4.應計費用及其他流動負債
應計費用和其他流動負債包括(以千計)：
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六月三十日， 2020 |
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十二月三十一號， 2019 |
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應計合同研究和開發成本 |
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應計一般費用和行政費用 |
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應計補償 |
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遞延收入 |
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租賃責任 |
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應計費用和其他流動負債總額 |
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$ |
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5.短期投資
公司的投資政策旨在保存資本並保持充足的流動性，以滿足業務的運營和其他需求。
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截至2020年6月30日 |
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攤銷成本 |
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未實現毛利 |
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未實現虧損總額 |
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公允價值 |
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短期投資 |
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美國政府證券 |
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公司證券 |
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商業票據 |
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短期投資總額 |
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截至2019年12月31日 |
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攤銷成本 |
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未實現毛利 |
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未實現虧損總額 |
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公允價值 |
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短期投資 |
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美國政府證券 |
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資產支持證券 |
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公司證券 |
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商業票據 |
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短期投資總額 |
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13
該公司已將其投資歸類為可供出售的證券。這些證券按估計公允價值列賬，與這些投資相關的未實現損益合計反映為“累計其他綜合收入(損失)”在凝縮c未整合b阿蘭斯s牀單。短期或長期的分類是基於債務證券的到期日是小於還是大於12個月。
有
6.債務工具
2017年4月28日，本公司與硅谷銀行簽訂貸款和擔保協議，該協議於
在第三修正案生效日期後，公司須支付相當於#美元的部分期末費用。
硅谷銀行被授予完善的對我們所有資產的優先留置權，並對我們的知識產權做出了負面承諾。經修訂的貸款協議包含慣常的正面及負面契諾，其中包括限制吾等及其附屬公司處置資產能力、準許控制權變更、合併或合併、進行收購、招致債務、授予留置權、作出投資、作出若干限制性付款及與聯屬公司訂立交易的契諾，每種情況均受若干例外情況規限。此外，修訂後的貸款協議包含一項肯定契約，要求薩瓦拉在2021年6月30日之前提交證據，證明收到至少#美元的現金收益總額。
根據貸款協議及後續修訂之籤立及融資事宜，本公司發出矽谷銀行及其聯屬公司認股權證，以購買(I)
在執行第三修正案的過程中，本公司對以前向硅谷銀行及其附屬公司發出的每一份未償還認股權證進行了修訂，總計
本公司支付的法律費用最低，直接歸因於貸款協議相關債務票據的原始發行和隨後的修訂。這些費用被計入債務發行成本，並在預定到期日內使用實際利息法攤銷為利息支出。
該公司已經分析了第三次貸款修正案，並得出結論，債務重組導致了根據ASC 470“簡化分類資產負債表中的債務分類(流動與非流動)”的修改會計。
14
賬面價值彙總表
下表彙總了債務融資賬面價值的組成部分，它近似於公允價值(以千為單位)：
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截至2020年6月30日 |
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短期 |
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長期 |
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付給貸款人的本金和期末費用 |
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發債成本 |
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與認股權證有關的債務貼現 |
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賬面價值 |
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7.Apulmiq許可協議
於2020年1月7日，本公司與根據西班牙法律成立的Grifols，S.A.公司(“Grifols”)訂立許可及合作協議，其後於2020年2月18日及2020年3月31日修訂(“許可”)。2020年3月31日，證照生效的最終前提條件得到滿足，證照生效。
本許可證向savara提供了獨家的、全球範圍的、承擔版税的許可，並有權再許可、由Grifols擁有或控制的專利權(“Grifols專利”)和由Grifols擁有或控制的專有技術製造、製造、使用、開發、進出口、供應、要約出售、銷售或以其他方式商業化含有脂質體形式的環丙沙星和/或未封裝在脂質體中的環丙沙星的藥物製劑(每個此類藥物製劑均為
根據本許可證，公司獨家負責與開發以下項目相關的活動和費用
公司同意向Grifols(I)支付大約#美元的預付現金。
本公司已根據ASU 2017-01“企業合併(主題805)-澄清企業的定義”和ASC 805“企業合併”將許可證作為資產收購入賬。由於特許產品尚未獲得監管部門的批准，並且被認為未來沒有替代用途，公司記錄了大約#美元的研究和開發費用
本公司已確定或有對價目前既不可能，也不能合理估計，因此，
15
許可期限一直持續到所有國家/地區的所有許可產品的版税期限到期為止。Grifols可以在以下情況下立即終止許可證(i)公司或其附屬公司對Grifols專利提出挑戰，或(II)公司未能為以下項目分配物質資金、專職等價物和資源，從而未能開發許可產品或執行其發展計劃(如許可中所定義的十二(12)連續幾個月(扣除因不可抗力造成的任何延誤)。任何一方都可以在治療期之後或在某些破產事件發生時，因另一方的實質性違約而終止合同。 本許可證還包含慣例陳述、保證、相互賠償、責任限制。,和保密條款。
該公司還產生了大約$
8.公允價值計量
本公司按公允價值經常性計量及報告若干金融工具，並以經常性基準評估其須按公允價值計量的金融工具，以確定在各報告期將其分類的適當水平。
該公司確定，對分類為可供出售證券的債務證券的某些投資是1級金融工具。
對公司債務證券、商業票據和資產支持證券的額外投資被認為是二級金融工具，因為該公司可以獲得報價，但無法看到所有這些投資的交易量和交易頻率。對於本公司的投資，採用市場法進行經常性公允價值計量，估值技術使用在活躍市場中可觀察到或可由可觀察數據證實的投入。
未被指定為套期保值工具的外匯衍生品被視為二級金融工具。該公司的外匯衍生工具通常是短期性質的。
這些工具截至2020年6月30日和2019年12月31日的公允價值如下(單位：千)：
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報價在 以下項目的活躍市場 相同的資產 (1級) |
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顯着性 其他 可觀測 輸入量 (2級) |
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顯着性 看不見的 輸入量 (3級) |
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截至2020年6月30日 |
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現金等價物： |
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美國財政部貨幣市場基金 |
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短期投資： |
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美國政府證券 |
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公司證券 |
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其他資產： |
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未指定為對衝工具的外匯衍生工具 |
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截至2019年12月31日 |
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現金等價物： |
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美國財政部貨幣市場基金 |
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回購協議 |
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短期投資： |
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美國政府證券 |
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資產支持證券 |
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公司證券 |
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商業票據 |
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其他資產： |
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未指定為對衝工具的外匯衍生工具 |
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— |
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$ |
— |
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16
下表概述了公司截至2019年12月31日的年度的3級金融工具的公允價值變化(以千為單位)，因為截至2020年6月30日的6個月沒有3級金融工具：
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或有條件 考慮 |
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2018年12月31日的餘額 |
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公允價值變動 |
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或有負債的清償 |
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2019年12月31日的餘額 |
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— |
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“公司”做到了
9.衍生金融工具
在正常業務過程中，公司會受到外幣波動的影響。本公司尋求通過遵循風險管理政策和程序，包括使用衍生品來限制這些風險。該公司的衍生品合約沒有被指定為對衝工具，主要針對短期外幣兑換。衍生工具合約的估計公允價值是根據截至資產負債表日的相對匯率計算。因此，由於這一匯率與合同開始之日匯率之間的差異而產生的任何收益或損失都在簡明綜合經營報表和全面虧損的“其他收入(虧損)、淨額”中確認。截至2020年6月30日，資產規模約為
10.股東權益
普通股銷售協議
於2017年4月28日，本公司與温賴特股份有限公司(“Wainwright”)訂立普通股銷售協議(“Wainwright”)作為銷售代理，該協議經2018年6月29日普通股銷售協議(“修訂”)第1號修正案修訂後(“銷售協議”)修訂，據此，本公司可不時透過Wainwright發售及出售Savara的普通股，面值為$#。
在截至2020年6月30日的六個月內，公司銷售了
普通股
本公司經修訂及重述的公司註冊證書授權本公司發行
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六月三十日， 2020 |
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十二月三十一號， 2019 |
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核準普通股 |
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已發行普通股 |
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17
截至2020年6月30日和2019年12月31日，公司預留髮行的普通股股份如下：
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六月三十日， 2020 |
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十二月三十一號， 2019 |
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在合併中取得的認股權證 |
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與合併有關而轉換的認股權證 |
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2017年4月認股權證 |
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2017年6月認股權證 |
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2018年12月認股權證 |
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2017年預籌資權證 |
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預先出資的管道認股權證 |
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里程碑認股權證 |
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未償還股票期權 |
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已發放和未歸屬的RSU |
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保留股份總數 |
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權證
下表彙總了截至2020年6月30日公司普通股的未償還認股權證：
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相關股份 未清償認股權證 |
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鍛鍊價格 |
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到期日 |
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11.承擔
經營租約
根據經營租賃和轉租的規定，我們有義務租用辦公場所。2017年11月29日，我們簽訂了德克薩斯州奧斯汀公司總部辦公場所轉租協議。分租期從#年開始。
我們在丹麥哥本哈根租賃辦公用房，租期為#年。
2017年3月23日，我們轉租了位於加利福尼亞州聖地亞哥的辦公空間，可租賃的辦公空間約為
18
以下是截至2020年6月30日與經營租賃負債賬面價值對賬的年度未貼現現金流的到期日分析(單位：千)：
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截至十二月三十一日止的年度： |
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2020 |
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2021 |
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2022 |
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未來最低租賃付款總額 |
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扣除的計入利息 |
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總計 |
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在截至的三個月內 2020年6月30日 |
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在截至以下日期的六個月內 2020年6月30日 |
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租賃費： |
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經營租賃成本 |
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轉租收入 |
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總租賃成本 |
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其他信息： |
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來自營業租賃的營業現金流 |
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加權-平均剩餘租賃期限(月)-經營租賃 |
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加權平均貼現率-營業租賃 |
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截至2020年6月30日，經營租賃使用權資產的賬面價值為#美元。
風險管理
本公司維持各種形式的保險，本公司管理層認為這些保險足以將與經營本公司業務相關的某些風險降低到可接受的水平。
僱傭協議
如果某些執行幹事被無故解僱或因正當理由辭職(每一項都根據僱傭協議的規定)，他們就有權獲得報酬。
12.股票薪酬
A.股權激勵計劃
2008年股票期權計劃
該公司採用了薩瓦拉公司(Savara Inc.)。股票期權計劃(“2008計劃”)，根據該計劃，公司已預留股份供向員工、董事和顧問發行。2008年計劃包括：(I)按照“國內收入法”的規定，提供獎勵和非限定股票期權的期權授予計劃，以及(Ii)規定發行基於普通股估值的獎勵的股票發行計劃，包括限制性股票、股息等價物、股票增值權、虛擬股票和業績單位。(Ii)股票發行計劃，規定發行基於普通股的獎勵，包括限制性股票、股息等價物、股票增值權、虛擬股票和業績單位。2008年計劃還允許符合條件的人按計劃管理人確定的金額購買普通股。參與者終止時，公司保留按終止之日的每股公允市值回購與股票發行計劃一起發行的非既得股的權利。
19
這個公司有先前根據2008年計劃向員工和非員工發放激勵和非限制性期權和限制性股票。股票期權的條款，包括每股行權價和歸屬條款，由董事會決定。股票期權的授予價格不低於公司普通股在授予之日的估計公允市場價值，其依據的客觀和主觀因素包括：第三方估值、與第三方的優先股交易、當前的經營和財務業績、管理層估計和未來預期。股票期權授予通常會授予
本公司
2015年綜合激勵方案計劃
本公司實施2015年綜合激勵計劃(“2015計劃”)，該計劃已於2018年6月和2020年5月經我們的股東批准修訂和重述。2015年計劃規定授予激勵性和非法定股票期權，以及股票增值權、限制性股票、限制性股票單位、業績單位、股票和其他以股票為基礎的獎勵。以股份為基礎的獎勵受本公司董事會或本公司董事會薪酬委員會制定的條款和條件的約束。截至2020年6月30日，根據2015年計劃，我們的普通股可供授予的股票數量為
B.股票期權和限制性股票單位
該公司使用Black-Scholes-Merton期權定價模型對股票期權進行估值，該模型要求輸入主觀假設，包括無風險利率、預期壽命、預期股價波動性和股息率。無風險利率假設是基於固定期限的美國國庫券的觀察利率，該利率與公司員工股票期權的預期期限一致。預期壽命表示股票期權預期未償還的時間段，並基於簡化方法。由於缺乏足夠的歷史行使數據，本公司使用簡化的方法來提供一個合理的基礎，以便以其他方式估計股票期權的預期壽命。預期波動率是基於可比公司上市股票在股票期權估計預期壽命內的歷史波動性。公司假設
C.股票獎勵活動
下表提供了截至2020年6月30日和2019年6月30日的6個月在2008年計劃和2015年計劃下的股票獎勵活動摘要：
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截至2020年6月30日的6個月 |
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截至2019年6月30日的6個月 |
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股票期權 |
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RSU |
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總計 |
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股票期權 |
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RSU |
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總計 |
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截至12月31日的未償還款項 |
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授與 |
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已行使 |
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沒收 |
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( |
) |
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) |
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( |
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截至6月30日的未償還款項 |
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D.基於股票的薪酬
在附帶的截至2020年6月30日和2019年6月30日的三個月和六個月的運營和綜合虧損報表中，股票補償費用包括在以下行項目中(以千為單位)：
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三個月 |
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截至六個月 |
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六月三十日， 2020 |
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六月三十日， 2019 |
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六月三十日， 2020 |
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六月三十日， 2019 |
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研究與發展 |
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一般和行政 |
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股票薪酬總額 |
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20
13.每股淨虧損
每股基本和攤薄淨虧損的計算方法是淨虧損除以當期已發行普通股的加權平均數。對於本公司產生淨虧損的期間，本公司不將攤薄證券的潛在影響計入每股攤薄淨虧損，因為這些項目的影響是反攤薄的。
計算稀釋後每股淨虧損時不包括下列加權平均股本工具，因為它們在本報告所述期間具有反攤薄作用：
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截至六個月 |
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六月三十日， 2020 |
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六月三十日， 2019 |
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股權激勵計劃下的獎勵 |
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未歸屬的限制性股票和限制性股票單位 |
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購買普通股的認股權證 |
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總計 |
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下表計算了截至2020年6月30日和2019年6月30日的三個月和六個月的普通股基本每股收益和稀釋後普通股每股收益(單位為千，不包括股票和每股金額)：
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三個月 |
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截至六個月 |
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六月三十日， 2020 |
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六月三十日， 2019 |
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六月三十日， 2020 |
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六月三十日， 2019 |
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淨損失 |
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普通股股東應佔淨虧損 |
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可歸因於以下項目的未分配收益和淨虧損 *普通股股東，基本股東和稀釋股東 |
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加權平均已發行普通股，基本股 混合並稀釋 |
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基本每股收益和稀釋每股收益 |
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21
管理層對財務問題的探討與分析
作業情況和結果
這份關於Form 10-Q的季度報告包含符合“1933年證券法”(修訂後)第27A節和“1934年證券交易法”(修訂後)第21E節含義的前瞻性陳述。本文中包含的任何涉及風險和不確定性的陳述，如Savara的計劃、目標、預期、意圖和信念，都應被視為前瞻性陳述。薩瓦拉公司的實際結果可能與這些前瞻性陳述中討論的結果大不相同。可能導致或促成這種差異的因素包括但不限於以下確定的自然災害和流行病(如新型冠狀病毒新冠肺炎的影響範圍、規模和持續時間)，以及本季度報告第31至54頁“風險因素”一節中討論的那些因素。
概述
我們是一家孤兒肺病公司，擁有一條由三種研究化合物組成的管道，所有這些化合物都使用吸入給藥路線。我們的主導項目，Molgradex， 是一種吸入性粒細胞巨噬細胞集落刺激因子(“GM-CSF”)，在非囊性纖維化(“CF”)和非囊性纖維化(CF)患者中，處於自身免疫性肺泡蛋白沉積症(“APAP”)的3期開發階段和非結核分枝桿菌(“NTM”)肺部感染的2a期開發階段。Apulmiq是一種吸入脂質體環丙沙星，處於治療非CF支氣管擴張(“NCFB”)的3期開發階段。AeroVanc是一種吸入萬古黴素，處於第三階段開發階段，用於治療CF患者的耐甲氧西林金黃色葡萄球菌(“MRSA”)肺部感染。我們的戰略包括通過適應症擴展、戰略開發夥伴關係和產品收購來擴大我們潛在的同類最佳產品的渠道，目標是成為本領域的領先公司。我們的管理團隊在孤兒藥物開發和肺部藥物方面擁有豐富的經驗，在識別未得到滿足的需求、開發和獲得新的候選產品以及有效地推動它們獲得批准和商業化方面擁有豐富的經驗。
連同我們的全資子公司，包括Aravas Inc.、Savara APS、Drugrecure A/S和Savara Australia Pty。雖然我們的總部位於美國得克薩斯州奧斯汀市，但我們在一個細分市場中運營，我們的總部設在美國得克薩斯州奧斯汀。自成立以來，我們將幾乎所有的努力和資源都投入到確定和開發我們的產品候選產品、招聘人員和籌集資金上。由於尚未開始商業運營，我們出現了運營虧損和運營現金流為負的情況，從成立到目前為止沒有任何產品收入。從成立到2020年6月30日，我們通過公開發行普通股、私募可轉換優先股和普通股以及債務融資籌集了約266.3美元的現金淨收益。
自成立以來，我們從未盈利，每年都出現運營虧損。截至2020年6月30日的6個月，我們的淨虧損為2480萬美元，截至2019年12月31日的年度淨虧損為7820萬美元。截至2020年6月30日，我們累計出現逆差232.7-600萬美元。我們幾乎所有的運營虧損都是由與我們的研究和開發計劃相關的費用以及與我們的運營相關的一般和行政成本造成的。
我們選擇通過外包我們的製造和大部分臨牀操作來運營。我們預計至少在未來幾年內，隨着我們啟動和繼續我們的候選產品的臨牀開發，並尋求監管部門的批准，並相應地增加必要的人員，我們將招致大量的額外費用，並增加我們的累計運營虧損。我們預計，由於臨牀開發計劃的時間安排和獲得監管部門批准的努力，我們的運營虧損將在每個季度和每年大幅波動。
截至2020年6月30日，我們擁有4710萬美元的現金和現金等價物，短期投資為5250萬美元。我們將繼續需要大量的額外資金來繼續我們的臨牀開發和潛在的商業化活動。雖然我們有足夠的資金來資助我們計劃的許多活動，但我們可能需要繼續籌集大量額外資金來支持運營、活動和研究，包括在NCFB為Apulmiq進行額外的第三階段研究。我們未來所需撥款的數額和時間，將視乎很多因素而定，包括我們臨牀發展工作的步伐和成果。如果不能在需要時以有利的條件或根本不能籌集資金，將對我們的財務狀況和我們開發候選產品的能力產生負面影響。
近期事件
新冠肺炎
這個 冠狀病毒，新冠肺炎，全球大流行可能給我們的業務帶來重大風險現在量化這種情況將對我們截至2020年12月31日的財年剩餘時間或以後的財務業績產生的影響還為時過早，但正在採取的減少病毒傳播的公共衞生行動正在並可能繼續給我們的運營帶來挑戰和中斷。因此，我們遵守政府的限制，出於對我們的人員和患者的安全的高度謹慎，包括社會距離協議和允許我們的人員進行遠程工作。此外，管理層正在持續評估我們的流動性狀況，與我們的服務提供商、製造商和供應商溝通並監控他們的行動，並在我們管理薩瓦拉度過新冠肺炎相關不確定性的過程中審查我們的近期財務表現。
22
截至本報告日期：
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• |
我們的人員有旅行限制，既是為了他們的健康，也是為了聯邦、州、地方和國際旅行限制； |
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• |
由於政府的指導，社會的限制，出於對員工健康的高度警惕，我們有相當數量的辦公室員工在遠程工作； |
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• |
我們的第三方服務提供商、製造商和供應商正受到類似的限制，這可能會對我們的供應鏈和我們的開發流程的進度產生負面影響；以及 |
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• |
由於新冠肺炎和相關的安全考慮，政府制定的限制已經並可能推遲我們臨牀研究的招募。 |
新冠肺炎疫情仍然非常不穩定，我們正在繼續重新評估對我們業務的影響，在可能的情況下做出必要的業務和戰略決策，試圖通過監測新冠肺炎的傳播情況和在世界各地區採取的抗擊病毒的行動，來減輕病毒對我們業務的負面影響。.
Apulmiq許可協議
自2020年3月31日起，我們獲得了由Grifols，S.A.擁有或控制的全球獨家、有版税的許可(“許可”)，並擁有再許可權、某些專利權和專有技術。(“Grifols”)製造、製造、使用、開發、進出口、供應、要約出售、銷售或以其他方式商業化含有脂質體形式的環丙沙星和/或未封裝在脂質體中的環丙沙星的藥物製劑(每個該等藥物製劑均為所有用途的“許可產品”)。根據許可，我們對與開發(1)用於治療NCFB或與NCFB相關的肺部感染的許可產品(“初始適應症”)和(2)用於另一適應症的任何許可產品(每個，“附加適應症”)相關的活動和成本負全部責任，包括在初始適應症進行3期臨牀試驗。我們對每個許可產品的所有監管和商業化活動以及相關成本負責，並有義務努力(根據許可的定義)在美國和歐盟獲得許可產品的初始適應症和任何其他適應症的監管批准。作為這種許可的交換，我們同意向Grifols支付(1)約320萬美元的預付現金，(2)預付100萬股我們的普通股，(3)在(I)美國食品和藥物管理局(FDA)批准許可產品用於商業銷售和(Ii)歐洲藥品管理局(European Medicines Agency)批准許可產品商業銷售時支付發展里程碑付款，(4)在首次實現全球年度淨銷售額超過某些門檻時支付銷售里程碑付款，以及(5)根據所有許可產品的全球年淨銷售額計算的某些特許權使用費。
所得税和CARE法案
為應對新冠肺炎疫情，許多國家政府正在採取措施提供援助和經濟刺激。這些措施包括推遲繳納税款的到期日或對其所得税和非基於收入的税法進行其他修改。CARE法案於2020年3月27日在美國頒佈，其中包括許多幫助公司的措施，包括對所得税和非基於收入的税法進行臨時修改。該法案的一些關鍵税收相關條款包括：
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• |
取消80%的應税收入限制，允許法人實體充分利用淨營業虧損(“NOL”)結轉，以抵消2018、2019年或2020年的應税收入。2020年後的納税年度恢復80%的限額； |
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• |
允許2018年、2019年或2020年的NOL追溯五年； |
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• |
從2019年1月1日和2020年開始的納税年度，將淨利息費用扣除限額從調整後應納税所得額的30%提高到50%； |
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• |
允許擁有替代最低税收抵免的納税人在2020年申請退還全部抵免金額，而不是像2017年最初通過的減税和就業法案那樣，通過分幾年退税來收回抵免；以及 |
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• |
允許公司通過將應税收入限制從10%提高到25%，從2020年曆年支付的現金慈善捐款中扣除更多。 |
23
除上述所得税條款外，“CARE法案”還規定了非所得税條款，例如允許從頒佈之日起至2020年12月31日期間應繳納的社會保障工資税的僱主份額在接下來的兩年內支付。其他條款將允許因新冠肺炎疫情而關閉的符合條件的僱主每季度獲得合格工資的50%抵免，以抵扣他們的就業税，任何超出的抵免都有資格退款。
雖然我們正在評估CARE法案的條款，但我們認為上述措施不會對我們產生實質性影響，也不會與我們的納税申報相關。然而，我們正在仔細評估CARE法案的這些條款和其他條款，以及任何潛在的額外聯邦刺激方案，以瞭解它們對我們納税報告的影響，以及任何可能使我們受益的條款。
財務運營概述
研發費用
我們確認所有的研究和開發費用都是按實際發生的金額計入的。研究和開發費用主要包括以下幾個方面：
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• |
與代表我們進行研究和開發活動的顧問和臨牀試驗地點簽訂的協議項下發生的費用； |
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• |
與臨牀試驗執行有關的實驗室和供應商費用； |
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• |
合同製造費用，主要用於生產臨牀用品；以及 |
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• |
與我們的研發組織執行的活動相關的內部成本，通常使多個項目受益。 |
在適當的情況下，這些成本按候選產品分配。任何未分配的內部研發成本主要包括：
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• |
人員成本，包括工資、福利和股票薪酬費用； |
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• |
已分配的設施和其他費用，包括設施的租金、維修費和折舊費； |
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|
• |
與開發活動相關的管理費用和技術許可費。 |
從歷史上看，我們運營費用的最大組成部分是我們對研發活動的投資。下表顯示了我們截至2020年6月30日和2019年6月30日的三個月和截至2020年6月30日和2019年6月30日的六個月的研發費用：
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三個月 六月三十日， |
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截至六個月 六月三十日， |
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2020 |
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2019 |
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2020 |
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2019 |
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(千) |
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(千) |
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候選產品： |
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空中客車(AeroVanc) |
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$ |
2,554 |
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$ |
5,349 |
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$ |
5,398 |
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|
$ |
8,653 |
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Molgradex |
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3,514 |
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5,115 |
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$ |
8,503 |
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11,800 |
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阿普爾米克 |
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11 |
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— |
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$ |
5,378 |
|
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— |
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其他 |
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— |
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|
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— |
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— |
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30 |
|
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研發費用總額 |
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$ |
6,079 |
|
|
$ |
10,464 |
|
|
$ |
19,279 |
|
|
$ |
20,483 |
|
我們預計，隨着我們將我們的候選產品推進到臨牀試驗並通過臨牀試驗並尋求監管批准，未來將繼續產生鉅額研究和開發費用，這將需要在監管支持以及合同製造和庫存積累相關成本方面進行大量投資。此外，我們繼續評估獲得或許可其他候選產品和技術的機會，這可能會因為許可費和/或里程碑付款而導致更高的研發費用。
24
進行必要的臨牀試驗以獲得監管批准的過程既昂貴又耗時。我們可能永遠不會成功地及時開發和獲得監管部門對我們的候選產品的批准。我們候選產品的成功概率可能會受到許多因素的影響，包括臨牀數據、競爭、知識產權和製造能力。,和商業可行性。因此，我們無法準確確定我們開發項目的持續時間和完成成本，也無法確定我們將在何時以及在多大程度上從我們的任何候選產品的商業化和銷售中獲得收入。
一般和行政費用
一般和行政費用主要包括行政、財務和會計、法律和投資者關係人員的工資、福利和相關費用，以及會計、法律、投資者關係、業務發展、商業戰略和研究、人力資源和信息技術服務的專業費用和諮詢費。其他一般和行政費用包括設施租賃費和保險費。
關鍵會計政策和估算
我們管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析是以我們的簡明合併財務報表為基礎的，這些報表是按照美國公認的會計原則編制的。這些財務報表的編制要求我們做出影響報告的資產、負債和費用金額的估計和判斷。在持續的基礎上，我們評估這些估計和判斷。我們的估計是基於歷史經驗和我們認為在這種情況下合理的各種假設。這些估計和假設構成了判斷資產和負債賬面價值的基礎，並記錄了從其他來源看不到的費用。實際結果可能與這些估計大不相同。我們認為，下面討論的會計政策對於瞭解我們的歷史和未來業績至關重要，因為這些政策涉及更重要的領域，涉及管理層的判斷和估計。
應計研究與開發費用
我們記錄由外部服務提供商進行的研究和開發活動的估計成本的應計費用，包括進行臨牀試驗、合同制定和製造活動。我們根據提供但尚未開具發票的估計服務金額記錄開發活動的估計成本，並將這些成本計入合併資產負債表的應計負債中，並計入綜合經營表和綜合損失表中的研發費用。這些成本是我們研發費用的重要組成部分。我們根據估計完成的工作量，並根據與這些外部服務提供商達成的協議，記錄這些費用的應計費用。
我們估計，透過與內部人員和外間服務供應商商討有關服務的進度或完成階段，以及就該等服務須支付的協定費用，已完成的工作量。我們在確定每個報告期的應計餘額時作出重大判斷和估計。隨着實際成本的瞭解，我們調整了我們的應計估計數。
商譽與收購的知識產權研發
雖然截至2020年6月30日我們沒有任何商譽，但我們採取了以下會計政策。根據會計準則編纂(“ASC”)第350主題“無形資產-商譽和其他”，我們的商譽和已獲得的知識產權研發被確定為具有無限期壽命，因此不攤銷。取而代之的是，每年都會對它們進行減值測試，如果我們意識到某一事件或情況的變化可能表明賬面價值可能會減值，則每年在兩次測試之間進行減值測試。例如,根據項目的最終範圍和規模COVID-19在全球大流行的情況下，對我們關於知識產權研發資產的假設可能會產生實質性的負面影響，可能導致此類資產減值。
會計準則更新(“ASU”)2017-04年度，“無形資產-商譽及其他(主題350)：簡化商譽減值測試”概述了一個減值模型，為我們提供了實施一步法確定商譽減值的選擇，從而通過從商譽減值測試中剔除步驟2(通過比較報告單位商譽的隱含公允價值與該商譽的賬面金額來計量商譽減值損失的量化計算)，從而簡化了隨後的商譽計量。根據本指引的修訂，實體應通過將報告單位的公允價值與其賬面金額進行比較來進行年度或中期商譽減值測試。實體應當就賬面金額超過報告單位公允價值的金額確認減值費用，但確認的損失不應超過分配給該報告單位的商譽總額。此外，實體在計量商譽減值損失時，應考慮任何可扣税商譽對報告單位賬面金額的所得税影響(如果適用)。
25
關於收購的IPR&D的減值測試，ASU 2011-08“無形資產-商譽和其他(主題350)：測試商譽減值”和ASU 2012-02“無形資產-商譽和其他(主題350)：測試無限存在的無形資產減值”為我們提供了一個兩步減值過程，可以選擇首先評估定性因素，以確定是否事件或環境的存在導致我們確定它更有可能(即，一種可能性如果我們選擇首先評估定性因素，並且我們確定更有可能獲得的知識產權研發沒有受到損害，我們就不需要採取進一步的行動來測試損害。
如果我們對收購的知識產權研發進行量化評估，我們會將其賬面價值與其估計公允價值進行比較，以確定是否存在減值。前幾年，由於缺乏一級或二級投入，在進行量化評估時，多期超額收益法(“MPEEM”)是收益法的一種形式，用於估計收購知識產權研發的公允價值。根據MPEEM，無形資產的公允價值等於該資產在剩餘使用年限內扣除繳款資產估計價值(繳款費用)的市場回報率後剩餘的預計税後增量現金流量(超額收益)的現值。我們每年9月30日評估我們收購的知識產權研發的潛在減損，利用定性的方法，確定公允價值是否更有可能減值。我們每年在6月30日評估我們獲得的商譽的潛在減值(如果有的話)，根據市值進行定量分析。雖然我們繼續評估將我們收購的資產貨幣化的機會，但我們不能保證我們將能夠做到這一點。然而，我們認為，在我們目前的業務背景下，我們的方法是評估公允價值的更合適的方法。“
我們關於商譽和收購的知識產權研發是否受損以及如果受損的判斷是高度判斷的，在應用MPEEM方法估計公允價值的情況下，是基於對我們預計的未來財務狀況和經營結果、我們使用收購資產的方式的變化、收購資產的發展或我們的整體業務戰略，以及監管、市場和經濟環境和趨勢的重大假設。
基於股票的薪酬費用
我們根據獎勵的估計授予日期公允價值確認授予員工的股票獎勵的成本。最終預期授予的那部分獎勵的價值在必要的服務期內按比例確認為費用。我們確認在歸屬期內以直線方式授予數年的獎勵的補償成本。沒收在發生時予以確認，這可能會導致在隨後的期間內隨着沒收的發生而沖銷補償成本。
我們使用Black-Scholes-Merton期權定價模型(“Black-Scholes模型”)估計股票期權授予日的公允價值。在根據Black-Scholes模型確定股票期權獎勵的授予日期公允價值時，我們必須做出一些假設，包括獎勵期限、我們普通股價格在獎勵期限內的波動性以及無風險利率。這些或其他假設的變化可能會對我們確認的薪酬支出產生實質性影響。
營業收入
我們根據ASC 606“與客户的合同收入”的五步模型記錄收入。到目前為止，我們還沒有從我們的候選產品中獲得任何產品收入。
里程碑式的收入
關於與我們的Molgradex產品相關的許可協議(見本報告中簡明財務報表的附註2)，其中包括由被許可方支付給我們的某些里程碑付款，我們確定履約義務，確定交易價格，將合同交易價格分配給履約義務，並在履行履約義務(或作為履行義務)時確認收入。我們確定許可協議中包含的履行義務，並評估哪些履行義務是不同的。
里程碑付款是一種可變對價形式，因為付款取決於實質性事件的實現。當我們在可變對價限制下確定未來確認的累計收入很可能不會出現重大逆轉時，估計里程碑付款並將其計入交易價。然後，交易價格按相對獨立的銷售價格分配給每項履約義務，為此，我們確認收入為或在履行合同下的履約義務時確認收入。在隨後的每個報告期結束時，我們會重新評估實現該等里程碑的可能性和任何相關限制，並在必要時調整對整體交易價格的估計。
26
行動結果-比較三個月 六月 30, 2020 和2019
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|
三個月 六月三十日， |
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|
美元 |
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||||||
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2020 |
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|
2019 |
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變化 |
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(千) |
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|
業務費用： |
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|
|
|
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|
|
研究與發展 |
|
$ |
6,079 |
|
|
$ |
10,464 |
|
|
$ |
(4,385 |
) |
|
一般和行政 |
|
|
3,117 |
|
|
|
4,211 |
|
|
|
(1,094 |
) |
|
已獲得的知識產權研發減值 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
商譽減值 |
|
|
— |
|
|
|
7,420 |
|
|
|
(7,420 |
) |
|
折舊 |
|
|
68 |
|
|
|
59 |
|
|
|
9 |
|
|
業務費用共計 |
|
|
9,264 |
|
|
|
22,154 |
|
|
|
(12,890 |
) |
|
運營損失 |
|
|
(9,264 |
) |
|
|
(22,154 |
) |
|
|
12,890 |
|
|
其他收入(虧損)，淨額 |
|
|
(125 |
) |
|
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215 |
|
|
|
(340 |
) |
|
淨損失 |
|
$ |
(9,389 |
) |
|
$ |
(21,939 |
) |
|
$ |
12,550 |
|
研究與發展
截至2020年6月30日的三個月，研發費用減少了440萬美元，降幅為41.9%，從截至2019年6月30日的三個月的1050萬美元降至610萬美元。減少的主要原因是由於停止登記、我們的重點轉移到處理最後一位患者出院和數據庫管理和鎖定，以及AeroVanc第三階段試驗中的CMC和臨牀運營活動減少，以及隨着我們的Impala第三階段研究活動已經結束，與Molgradex治療APAP相關的開發成本減少了約160萬美元，我們正在準備另一項Molgradex第三階段研究，從而減少了大約280萬美元的研究成本。
一般事務和行政事務
截至2020年6月30日的三個月，一般和行政費用減少了110萬美元，降幅為26.0%，從截至2019年6月30日的三個月的420萬美元降至310萬美元。下降的主要原因是截至2020年6月30日的三個月商業活動減少。
商譽減值
在截至2019年6月30日的季度中，根據我們對Molgradex治療APAP的Impala第三階段研究結果，我們在商譽的賬面價值中確認了740萬美元的減值費用。
經營業績-截至2020年6月30日和2019年6月30日的六個月比較
|
|
|
截至6月30日的六個月， |
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|
美元 |
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||||||
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2020 |
|
|
2019 |
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|
變化 |
|
|||
|
|
|
(千) |
|
|||||||||
|
業務費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
研究與發展 |
|
$ |
19,279 |
|
|
$ |
20,483 |
|
|
$ |
(1,204 |
) |
|
一般和行政 |
|
|
6,099 |
|
|
|
6,974 |
|
|
|
(875 |
) |
|
商譽減值 |
|
|
— |
|
|
|
7,420 |
|
|
|
(7,420 |
) |
|
折舊 |
|
|
126 |
|
|
|
197 |
|
|
|
(71 |
) |
|
業務費用共計 |
|
|
25,504 |
|
|
|
35,074 |
|
|
|
(9,570 |
) |
|
運營損失 |
|
|
(25,504 |
) |
|
|
(35,074 |
) |
|
|
9,570 |
|
|
其他收入 |
|
$ |
693 |
|
|
$ |
1,023 |
|
|
$ |
(330 |
) |
|
淨損失 |
|
$ |
(24,811 |
) |
|
$ |
(34,051 |
) |
|
$ |
9,240 |
|
27
研究和D發展
截至2020年6月30日的6個月，研發費用減少120萬美元，降幅5.9%，從截至2019年6月30日的6個月的2,050萬美元降至1,930萬美元。這一減少主要是由於停止登記、我們的重點轉移到處理最後一名患者出院以及數據庫管理和鎖定，以及AeroVanc第三階段試驗中CMC和臨牀運營活動的減少，以及隨着我們的Impala第三階段研究活動已經結束，與Molgradex治療APAP相關的開發成本減少了約330萬美元，我們正在準備另一項Molgradex第三階段研究。這一累計減少的650萬美元的開發成本被獲得Apulmiq權利所產生的大約540萬美元的成本部分抵消，這筆費用在2020年第一季度被確認為研究和開發費用。
一般事務和行政事務
截至2020年6月30日的6個月，一般和行政費用減少了約90萬美元，降幅為12.5%，從截至2019年6月30日的6個月的700萬美元降至610萬美元。減少的主要原因是截至2020年6月30日的6個月商業活動減少。
商譽減值
在截至2019年6月30日的六個月內，根據我們對Molgradex治療APAP的Impala第三階段研究結果，我們在商譽的賬面價值中確認了740萬美元的減值費用。
流動性與資本資源
截至2020年6月30日，我們擁有4,710萬美元的現金和現金等價物，5,250萬美元的短期投資，以及232.7美元的累計赤字。在截至2017年12月31日的一年中，我們與硅谷銀行簽訂了貸款和擔保協議，該協議於2020年1月第三次修訂，根據該協議，我們總共提取了2500萬美元。自2017年4月(我們的反向合併導致我們的上市公司上市之日)以來，我們繼續根據銷售協議通過“按市場發售”出售我們的普通股，並已根據銷售協議籌集了3420萬美元的淨收益。自我們的反向合併以來，我們已經完成了三次公開募股，扣除承銷折扣和佣金以及發售費用後，淨收益合計約為1.354億美元。
2019年12月24日，我們完成了普通股的私募，淨收益為2520萬美元，併發行了附帶的認股權證，到期日為兩年，以購買額外的普通股，這可能會為我們帶來約4570萬美元的額外淨收益，這可能會在扣除慣例成交費之前為我們帶來約4570萬美元的淨收益。
我們已經並打算將這些發行的淨收益用於營運資金和一般公司目的，包括但不限於，我們候選產品的臨牀開發和尋求監管批准的資金，啟動商業化前活動，以及一般和行政費用。鑑於新冠肺炎全球大流行帶來的不確定性，我們還在持續和嚴格地審查我們的流動性和預期資本需求。
現金流
下表彙總了我們在所示期間的現金流：
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截至6月30日的6個月， |
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2020 |
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2019 |
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(千) |
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用於經營活動的現金 |
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$ |
(20,831 |
) |
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$ |
(23,764 |
) |
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投資活動提供的現金(用於) |
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16,295 |
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(7,601 |
) |
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融資活動提供的現金 |
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1,862 |
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23,952 |
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匯率變動的影響 |
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(13 |
) |
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(58 |
) |
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現金淨減少額 |
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$ |
(2,687 |
) |
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$ |
(7,471 |
) |
經營活動現金流
截至2020年6月30日的6個月，經營活動中使用的現金為2080萬美元，其中包括2480萬美元的淨虧損，這部分被約290萬美元的非現金費用所抵消，非現金費用包括包括使用權資產的折舊和攤銷、公允價值變化、短期投資的折舊和攤銷、債務發行成本的攤銷和基於股票的薪酬，以及與許可證預付款相關的540萬美元的費用，其中210萬美元為非現金。由於資產和負債的變化約420萬美元，業務活動中使用的現金進一步增加。
28
投資活動的現金流
截至2020年6月30日的6個月，投資活動提供的現金主要是淨銷售收益和短期投資到期日超過用於購買短期投資的現金約1950萬美元的結果，被許可證的320萬美元預付現金所抵消。
融資活動的現金流
截至2020年6月30日的6個月，融資活動提供的現金主要與根據銷售協議通過“按市場發售”出售我們的普通股所得的230萬美元淨收益有關，但在我們與硅谷銀行的貸款協議於2020年1月修訂後，支付了相當於50萬美元的部分期末費用，抵消了這一淨收益。
未來的資金需求
我們沒有從產品銷售中獲得任何收入。我們不知道什麼時候，或者我們是否會從產品銷售中獲得任何收入。除非我們獲得監管部門的批准並將我們的任何候選產品商業化，否則我們預計不會從產品銷售中獲得任何收入。與此同時，我們預計與我們正在進行的開發和製造活動相關的費用將會增加，特別是當我們繼續對我們的候選產品進行研究、開發、製造和臨牀試驗並尋求監管部門的批准時。此外，在我們的任何候選產品獲得監管部門批准的情況下，我們預計我們將需要與我們的持續運營相關的大量額外資金。
截至2020年6月30日，我們擁有約9960萬美元的現金、現金等價物和短期投資。我們將繼續需要大量的額外資金來繼續我們的臨牀開發和潛在的商業化活動。因此，我們將需要籌集大量額外資本，以繼續為我們的運營提供資金。我們未來所需撥款的數額和時間，將視乎很多因素而定，包括我們臨牀發展工作的步伐和成果。如果不能在需要時以有利的條件或根本不能籌集資金，將對我們的財務狀況和我們開發候選產品的能力產生負面影響。
在我們能夠產生足夠的產品收入來滿足我們的現金需求之前，我們預計將主要通過發行額外的股權證券以及可能通過借款、贈款和與合作伙伴公司的戰略聯盟來滿足我們未來的現金需求。如果我們通過發行額外的股本或可轉換債務證券來籌集額外資本，我們股東的所有權權益將被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他對現有股東權利產生不利影響的優惠。如果有債務融資，可能會涉及一些協議，其中包括限制或限制我們採取具體行動的能力的契約，如招致額外債務、進行資本支出或宣佈股息。如果我們通過營銷和分銷安排或與第三方的其他合作、戰略聯盟或許可安排來籌集額外資金，我們可能不得不放棄對我們的技術、未來收入流、研究計劃或候選產品的寶貴權利，或者以可能對我們不利的條款授予許可。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資籌集更多資金，我們可能會被要求推遲、限制、減少或終止我們的產品開發或商業化努力，或者授予我們本來更願意自己開發和營銷的第三方開發和營銷候選產品的權利。
合同義務
除了與Grifols簽訂的Apulmiq開發和商業化許可(2020年3月31日生效)下的開發里程碑付款、銷售里程碑付款和特許權使用費，以及我們與SVB的貸款協議於2020年1月31日簽署的第三次修訂外，在截至2020年6月30日的6個月中，我們的合同義務與我們年度報告中的第7項“管理層對財務狀況和運營結果的討論和分析-合同義務和其他承諾”中披露的內容相比，在截至2020年6月30日的6個月中沒有發生重大變化。
表外安排
我們沒有達成任何表外安排，也沒有在可變利息實體中持有任何股份。
近期會計公告
有關最近的會計聲明及其對我們的影響(如果有的話)的討論，請參閲本報告中簡明合併財務報表的附註2，“重要會計政策摘要--最近的會計聲明”。
29
第三項關於市場風險的定量和定性披露。
我們有與現金、現金等價物和短期投資證券相關的市場風險敞口。這類賺取利息的工具會帶來一定程度的利率風險，但我們並沒有，亦不預期會因為利率的變動而面對重大風險。假設利率在任何一段時間內變動1%，都不會對我們的綜合財務報表產生實質性影響。此外，我們的投資證券是以美元計價和支付的固定收益工具，期限短，通常不到12個月，通常至少有三個國家公認的統計評級機構中的兩個機構的信用評級為“A”，特別是穆迪、標準普爾或惠譽。因此，我們不認為我們的現金、現金等價物和短期投資證券有重大違約或流動性不足的風險。
由於我們與硅谷銀行達成了貸款和擔保協議，我們也有利率敞口。截至2020年6月30日，擔保定期貸款的未償還本金總額為2500萬美元。貸款協議按華爾街日報報導的(I)最優惠利率加3.0%或(Ii)7.75%的利差較大者計息。因此，最優惠利率的變化可能會影響我們與有擔保定期貸款相關的利息支出。如果利率在2020年6月30日的基礎上發生10%的變化，這一變化不會對我們關於未償還借款金額的利息支出義務產生實質性影響。
我們在丹麥有持續的業務，並以當地貨幣(丹麥克朗)或歐元支付給這些供應商。我們尋求透過使用衍生工具，以及不指定為對衝工具的短期外幣遠期外匯合約，來限制外幣波動的影響。由於Molgradex用於治療NTM肺部感染的擴大，我們在澳大利亞也有持續的業務，並向我們各自的供應商支付澳元。在截至2020年6月30日和2019年6月30日的六個月裏，我們沒有確認任何重大的匯率損失。2020年6月30日，克朗兑美元、歐元兑美元、澳元兑美元或克朗兑澳元匯率變化10%，不會對我們的運營業績或財務狀況產生實質性影響。
雖然我們不認為我們目前面臨與我們的現金、現金等價物和短期投資證券、我們與硅谷銀行的貸款和擔保協議的利率或外幣匯率相關的風險的實質性變化，但我們正在謹慎和積極地監測新冠肺炎疫情對這些工具的影響。
項目4.控制和程序
對披露控制和程序的評價
我們維持信息披露控制和程序，旨在提供合理保證，確保我們根據修訂後的1934年“證券交易法”(“交易法”)提交或提交的報告中要求披露的信息在SEC的規則和表格指定的時間段內得到記錄、處理、彙總和報告，並在適當情況下積累並傳達給我們的管理層，包括我們的首席執行官和首席財務官，以便及時做出有關要求披露的決定。在設計和評估披露管制及程序時，管理層認識到，任何管制及程序，無論設計及運作如何完善，都只能為達致預期的管制目標提供合理保證，而在達到合理的保證水平時，管理層必須運用其判斷，以評估可能實施的管制及程序的成本效益關係。
在我們管理層(包括首席執行官和首席財務官)的監督和參與下，我們評估了截至2020年6月30日我們的披露控制和程序(如交易法規則13a-15(E)和15d-15(E)所定義)的有效性。基於這一評估，我們的首席執行官和首席財務官得出結論，截至2020年6月30日，這些披露控制和程序在合理的保證水平上是有效的。
財務報告內部控制的變化
在本報告所涵蓋的季度期間，我們對財務報告的內部控制沒有發生重大影響或合理地可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響的變化，這些變化與交易所法案下規則13a-15(D)和15d-15(D)所要求的評估相關，這些變化與規則13a-15(D)和15d-15(D)所要求的評估相關。
2020年3月，SEC修改了加速申報公司和大型加速申報公司的定義，將尚未開始產生大量收入的規模較小的報告公司排除在外。因此，我們將從一家較小的報告公司Accelerated Filer更改為一家較小的報告公司非Accelerate Filer，從2020年12月31日起生效。根據美國證券交易委員會的修正案，我們不再需要根據薩班斯-奧克斯利法案404(B)對我們的內部控制進行綜合獨立審計，但仍將受到薩班斯-奧克斯利法案404(A)和(C)的約束。
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第II部分-其他資料
第1項法律訴訟
我們可能會不時地捲入各種索賠和法律訴訟中。無論結果如何，由於辯護和和解費用、管理資源轉移等因素，訴訟和其他法律和行政訴訟可能會對我們產生不利影響。我們目前不是任何重大待決訴訟或其他重大法律程序的當事人。
第1A項風險因素。
對我們普通股的投資涉及高度的風險和不確定性。我們的業務、經營業績、增長前景和財務狀況都受到各種風險的影響，其中許多風險並不完全在我們的控制之內，這些風險可能會導致實際業績與歷史或預期的未來業績大不相同。我們敦促投資者在就我們的證券做出投資決定之前，仔細考慮以下描述的風險，以及本報告和我們其他公開申報文件中的所有信息。這些風險因素中的每一個，以及我們目前不知道的或我們目前認為不重要的其他風險，都可能對我們的業務、經營業績、增長前景或財務狀況以及我們普通股的交易價格產生不利影響，在這種情況下，您可能會損失全部或部分投資。
與我國資本金要求和財務狀況相關的風險
我們自成立以來已蒙受重大虧損，並預計在可預見的未來仍將蒙受虧損，這使得我們很難評估我們未來的生存能力。
我們是一家臨牀開發階段的生物製藥公司，自開始運營以來一直沒有盈利，可能永遠也無法實現盈利。此外，我們作為一個組織的歷史有限，還沒有證明有能力成功克服公司在新的和快速發展的領域中經常遇到的許多風險和不確定因素，特別是在生物製藥行業。藥物開發是一項投機性很強的工作，涉及很大程度的風險。到目前為止，我們還沒有為我們的任何候選產品獲得任何監管批准，沒有將我們的任何候選產品商業化，也沒有產生任何產品收入。除了收購候選產品外，我們還投入了大量資源用於研究和開發，以及與我們正在進行的臨牀試驗和運營相關的其他費用。
截至2020年6月30日的6個月，我們發生了2480萬美元的淨虧損，運營活動中使用的淨現金為2080萬美元。截至2020年6月30日，我們的現金、現金等價物和短期投資證券約為9960萬美元，營運資本約為9600萬美元。截至2020年6月30日，我們的累計赤字為2.327億美元。我們預計未來幾年將繼續出現鉅額運營虧損，因為我們尋求通過臨牀開發、全球監管批准和商業化來推進我們的候選產品。除非我們的候選產品之一獲得FDA或其他監管機構的批准併成功上市，或者我們達成了一項規定提供許可收入或其他與合作相關的資金的安排，否則我們可能無法獲得運營收入，除非我們的其中一個候選產品獲得FDA或其他監管機構的批准併成功上市，否則我們可能無法實現這些結果。鑑於新冠肺炎全球大流行帶來的重大不確定性，我們還在持續和嚴格地審查我們的流動性和預期資本需求。
我們將需要額外的融資來獲得Molgradex、Apulmiq和AeroVanc的監管批准，如果在需要時不能以可接受的條件獲得必要的資本，或者根本不能獲得必要的資本，可能會迫使我們推遲、限制、減少或終止我們的產品開發努力或其他業務。
自從我們的Aravas子公司於2007年成立以來，我們的大部分資源一直致力於開發和收購我們的候選產品Molgradex、Apulmiq和AeroVanc。我們的首要任務仍然是繼續開發Molgradex用於治療APAP，並準備進行額外的3期研究。根據我們目前的運作計劃，我們相信我們現有的資本資源將足以資助我們許多計劃中的活動。然而，我們可能會籌集更多資金，包括通過我們的“在市場發售”計劃來資助新的研究，包括Apulmiq在NCFB的第三階段研究，新的計劃，收購，或解決我們現有開發計劃的變化。我們不能合理確定地估計成功完成我們候選產品的開發和商業化所需的實際金額，也不能確定我們是否能夠以合理的條件或根本不確定地籌集到必要的資金。
在可預見的未來，我們的資本需求將在很大程度上取決於我們在發展計劃上的支出，並可能因此而大幅增加。我們發展計劃的未來支出受到許多不確定因素的影響，將取決於許多因素，並可能因此而大幅增加，這些因素包括：
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我們藥物開發計劃的數量、規模、複雜性、結果和時間； |
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我們可能建立的任何合作或其他戰略安排的時間和條款； |
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證明我們候選產品的安全性和有效性的可接受證據所需的臨牀和非臨牀研究的數量； |
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護理標準的改變可能會增加我們臨牀研究的規模和複雜性； |
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每項臨牀研究中參與的患者數量、登記比率以及隨機患者與可評估患者的比率； |
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在可用於孤兒或超孤兒適應症的患者數量有限的情況下，找到參與研究的患者的能力； |
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每項研究中站點的數量和位置以及站點起始率； |
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患者治療和隨訪的持續時間； |
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監管機構可能要求的額外安全監測或其他上市後研究的可能性； |
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生產臨牀試驗材料和商業產品的時間和成本，包括工藝開發和擴大活動，以及進行穩定性研究，可持續數年； |
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為滿足FDA要求和/或商業需求而獲得藥品、成分或輸送設備的替代製造商或供應商所涉及的困難程度和成本； |
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獲得監管批准的成本、要求、時間和能力； |
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我們增加勞動力的程度以及招聘、培訓和激勵新員工所涉及的成本； |
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如果我們獲得了候選產品的監管批准並在沒有合作伙伴的情況下將其商業化，則與開發、獲取和/或簽訂銷售、營銷和分銷能力、供應鏈管理能力和法規遵從性能力相關的成本； |
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評估競爭技術和市場發展所涉及的成本，或者在這種競爭情況下的銷售損失； |
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確立、實施或捍衞專利權利要求和其他專有權利所涉及的費用；以及 |
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新冠肺炎的範圍和傳播帶來的負面影響。 |
在我們需要的時候，可能沒有額外的資本，條件是我們可以接受的，或者根本沒有。如果我們不能及時獲得足夠的資金，我們將被要求推遲、限制、減少或終止我們的銷售和營銷、製造或分銷能力、開發活動以及其他可能需要的活動，以將我們的候選產品商業化，或進行臨牀前或臨牀研究。
如果我們通過營銷和分銷安排或與第三方的其他合作、戰略聯盟或許可安排來籌集額外資本，我們可能不得不放棄對我們的候選產品、技術、未來收入流或研究計劃的某些有價值的權利，或者以可能對我們不利的條款授予許可。如果我們通過公開或私人股本發行籌集額外資本，我們股東的所有權權益將被稀釋，任何新股本證券的條款可能比我們的普通股擁有優先權利。特別是，由於我們普通股的每股價格，任何出售我們的股本證券以籌集大量資本的行為都將導致我們的股東的所有權大幅稀釋。如果我們通過債務融資籌集額外資本，可能會受到公約的限制或限制我們採取具體行動的能力，例如招致額外債務或進行資本支出，或受到指定的財務比率的限制，這些條款中的任何一項都可能限制我們開發和商業化我們的候選產品或作為業務經營的能力。
我們的貸款協議包含可能對我們的業務產生不利影響的契約；如果不遵守這些契約，可能會導致我們的未償債務立即付清或加速本金支付。
2017年4月28日，我們簽訂了貸款和擔保協議，隨後於2017年10月31日、2018年12月4日和2020年1月31日修訂了我們與作為共同借款人的Aravas與硅谷銀行之間的協議(經修訂的貸款協議)。經修訂的貸款協議包括多項限制性契諾，包括限制招致額外債務、進行投資、授予留置權、處置資產、派發股息，以及贖回或回購股本，但某些例外情況除外。總體而言，這些公約可能會限制我們通過收購或從事其他交易來增長業務的能力。此外，修訂後的貸款協議包括要求我們提供財務報表、遵守所有法律、繳納所有税款、維持保險和滿足股權里程碑的契約。如果我們不能遵守這些契約，修訂後的貸款協議下的未償還貸款可能會立即到期和支付，並將對我們的流動性、財務狀況、經營業績、業務和前景產生重大不利影響，並導致我們的普通股價格下跌。此外，如果到2021年3月31日，我們還沒有正在進行的評估我們的Molgradex產品用於治療APAP的3期或4期臨牀試驗，其中第一名患者已經服用了藥物，那麼僅利息期將結束，本金加利息將在2021年4月1日開始的24個月內按月平均分期付款。
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我們未來進行的任何收購都可能擾亂我們的業務，損害我們的財務狀況。
我們預計會不時評估互補業務、產品或技術的潛在戰略收購。此外，我們還會評估合資企業、許可機會和其他合作項目。我們可能無法確定合適的收購候選者或戰略合作伙伴，或無法成功談判、融資或整合任何業務、產品或技術的收購。此外，任何協作項目的任何收購和管理的整合都可能轉移我們管理層從核心業務上獲得的時間和資源，並擾亂我們的運營。我們追求的任何現金收購都會減少我們原本可用於其他用途的資金。使用我們的股票進行任何收購都會稀釋我們股東的所有權利益。
如果我們為了執行我們的商業戰略而收購公司、產品或技術，我們可能需要籌集額外的資本。我們未來可能會通過一種或多種可供我們使用的融資工具籌集更多資本，包括(I)新的合作協議；(Ii)擴大或修訂現有的合作關係；(Iii)私人融資；(Iv)其他股權或債務融資；(V)資產貨幣化；和/或(Vi)公開發行證券。
例如，我們最近獲得了Apulmiq的開發權，這將需要我們增加勞動力來管理所需的開發活動。如果將來需要我們籌集額外的資金，可能在所要求的時間內不能以優惠的融資條件獲得，或者根本不能獲得。如果在需要時無法以優惠條件獲得額外資本，我們將被要求以不利條件籌集資金，或通過重組我們的業務或推遲戰略業務計劃來大幅削減運營費用。如果我們通過公開發行證券或股權來籌集額外資本，可能會發行大量額外股份，這可能會對我們的股價產生負面影響，這些額外股份將稀釋我們目前投資者的所有權權益。
我們有重大的知識產權研發，未來知識產權研發的減值可能會對我們未來的財務狀況和運營業績產生重大不利影響。在截至2019年12月31日的年度內，我們的商譽完全受損。
截至2020年6月30日，我們的知識產權研發費用約為1,120萬美元。*這些無形資產以前已減值，只要發生事件或情況變化表明此類資產的賬面價值可能無法收回，我們就仍需進行額外的減值分析。我們每年測試我們的商譽(如果有的話)和知識產權研發是否減值，如果事件或環境變化表明資產可能減值，我們會更頻繁地測試。如果發現減值，我們將被要求將與減值資產相關的減值費用記錄到我們的精簡綜合經營報表和全面虧損中。重大減值費用可能對我們的財務狀況和經營業績產生重大負面影響。我們將繼續根據我們的會計政策評估我們的無形資產的潛在減值。
導致減損的事件很難預測，而且是製藥業的固有風險。一些可能導致我們的商譽和知識產權研發受損的潛在風險包括：負面的臨牀研究結果、不利的監管發展、延遲或未能獲得監管批准、額外的開發成本、我們使用或開發候選產品的方式的改變、競爭、比預期更早地失去獨家經營權、定價壓力、更高的運營成本、税法的變化、第三方願意為我們的知識產權研發或類似資產支付的價格低於我們知識產權研發的賬面價值，以及其他市場和經濟因素。比如新冠肺炎全球大流行的最終範圍和規模。事件或環境變化可能會導致我們的知識產權研發在未來產生重大減值費用，這可能會對我們的財務狀況和運營業績產生重大不利影響。
與我們的業務戰略和運營相關的風險
我們在很大程度上依賴於我們的候選產品Molgradex、Apulmiq和AeroVanc在臨牀、監管和商業上的成功。臨牀藥物開發涉及一個漫長而昂貴的過程，結果不確定，早期研究和試驗的結果可能無法預測未來的試驗結果，我們的臨牀試驗可能無法充分證明我們候選產品的安全性和有效性，讓監管機構滿意。
我們業務的成功取決於我們能否推動Molgradex的臨牀開發，Molgradex用於治療非CF和CF患者的APAP和NTM肺部感染患者，Apulmiq用於治療NCFB，Aerovanc用於治療CF患者肺部的MRSA感染。
2019年6月12日公佈了治療APAP的Molgradex 3期臨牀研究的TOPLINE結果，命名為Impala。與安慰劑相比，這項研究沒有達到其肺泡-動脈血氧梯度(“A-aDO2”)變化的主要終點。持續治療組(每天服用一次Molgradex 300微克，連續24周)確實顯示出12.1毫米汞柱的改善，這與之前發表的研究中觀察到的結果相似，但也出現了比預期更大的安慰劑效應(8.8毫米汞柱的改善)。然而，Impala的結果確實顯示兩個次要終點在統計上有顯著改善：聖喬治呼吸問卷(“SGRQ”)和肺一氧化碳彌散能力(“DLCO”)。另外兩個次級終點在數值上有利於持續給藥的Molgradex手臂，但沒有統計學意義(6分鐘步行距離和全肺灌洗時間)，而治療手臂和安慰劑之間的不良事件頻率相似。
33
2019年10月1日，我們收到FDA就關於APAP的Molgradex開發計劃的C型會議和黑斑羚研究結果的書面迴應，FDA在該研究中表示，C型會議的簡報包中提供的數據沒有提供足夠的有效性和安全性證據。
2019年12月23日，FDA批准了我們對Molgradex治療APAP的突破性治療指定，這一過程旨在加快旨在治療嚴重疾病的藥物的開發和審查，初步臨牀證據表明，該藥物可能在臨牀重要終點上顯示出與現有治療方法相比有實質性改善。在2020年上半年，我們與FDA和EMA就治療APAP的Molgradex額外3期研究或黑斑羚2號研究的方案和設計進行了合作。黑斑羚2號研究的樣本規模將是160名患者，預計開始日期為2021年第一季度。黑斑羚2號將是一項為期48周的雙盲安慰劑對照研究，療效終點在第24周進行初步分析評估。然而，安慰劑控制期將為48周，以更好地支持治療效果的持久性，以及該藥物的長期安全性，該藥物擬長期服用。在安慰劑控制期結束時，安慰劑和非安慰劑治療組都將進入為期48周的開放標籤跟蹤期，在此期間，所有患者都將接受每天一次的Molgradex 300微克治療，並提供有關該藥物長期安全性的有用信息。Impala-2研究的主要終點將是DLCO的肺功能測試。將評估三個旨在衡量患者直接受益的次要終點，其中包括SGRQ總得分、SGRQ活動部分得分和使用跑步機測試的運動能力。
2020年3月12日，我們宣佈了我們2a期的頂級微生物學結果，這是一項探索性、開放式、非對照臨牀研究，評估Molgradex用於治療未受CF影響的NTM肺部感染的患者，命名為Optima。OPTIMA計劃的任何進一步活動或發展仍然取決於我們的安可研究結果。
由於新冠肺炎的流行，出於對CF患者和臨牀研究人員的高度警惕，我們於2020年3月30日宣佈終止參加我們的AeroVanc第三階段研究。為了治療患有CF的人持續的MRSA肺部感染，指定為有效，並終止在我們的2a期研究中使用Molgradex治療CF患者的NTM，指定為Encore。將患者安全放在決策的首位，並根據FDA建立的指導方針，將努力允許入選的患者在可能的情況下繼續進行研究治療和現場訪問方案。AVAIL研究的營收結果預計將在2021年初公佈。
臨牀測試費用昂貴，可能需要數年時間才能完成，而且其結果本身就不確定。正如我們2019年6月的黑斑羚研究結果所表明的那樣，我們的一項或多項臨牀試驗在臨牀試驗過程中的任何時候都可能失敗。我們候選產品的臨牀前研究和早期臨牀試驗的結果可能不能預測後期臨牀試驗的結果。進行臨牀試驗的藥物有很高的失敗率，儘管通過了臨牀前研究和初步臨牀試驗，但臨牀試驗後期階段的候選產品可能無法顯示出所需的安全性和有效性。儘管在早期的臨牀試驗中取得了令人振奮的結果，但由於缺乏療效或不良反應，製藥行業的一些公司在高級臨牀試驗中遭受了重大挫折，我們不能肯定我們不會面臨類似的挫折。即使我們的臨牀試驗完成了，結果也可能不足以讓我們的候選產品獲得監管部門的批准。
鑑於我們候選產品的開發性質，我們可能會面臨與啟動、完成當前和未來臨牀試驗並取得積極結果相關的風險，包括：
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臨牀試驗實施、登記、完成緩慢； |
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無法招募足夠多的患者參加臨牀試驗； |
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患者依從性低，遵守劑量和報告要求，例如，不完整地報告患者在臨牀試驗中報告的結果或錯過的劑量； |
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臨牀試驗缺乏安全性和有效性； |
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由於配方、工藝開發或製造活動的延誤，導致藥品和器械部件供應的生產延誤； |
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基於配方更改和/或法規要求更改的額外非臨牀或臨牀研究要求；以及 |
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根據不確定的或陰性的臨牀結果或市場、護理標準和/或法規要求的變化，要求進行額外的臨牀研究。 |
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如果我們成功完成了候選產品的必要臨牀試驗，我們的成功將受到與獲得監管批准、產品發佈和商業化相關的風險的影響，包括：
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FDA拒絕我們候選產品的新藥申請(“NDA”)和生物製品許可證申請(“BLA”)； |
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歐盟、日本和其他市場的監管拒絕； |
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監管審查和/或額外化學、製造和對照、非臨牀或臨牀研究要求的延誤，導致候選產品在美國和其他市場的上市審批和隨後商業化的成本增加和/或延誤； |
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無法始終如一地生產藥品和輸送設備的商業供應，導致市場發展緩慢和收入下降； |
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由於以下原因導致商業銷售不佳： |
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我們未來的銷售組織或我們潛在的商業化合作夥伴無法有效地銷售候選產品； |
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我們在教育醫生和患者關於我們的候選產品的益處、管理和使用方面缺乏成功； |
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候選產品的目標適應症的其他產品或治療的可用性、感知優勢、相對成本、相對安全性和相對有效性； |
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病人對候選產品的需求不高；以及 |
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處方覆蓋率低，對我們的候選產品報銷不足； |
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我們無法在我們的候選產品中強制執行我們的知識產權；以及 |
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在獲得批准後，我們的候選產品的安全狀況有所降低。 |
這些臨牀、管理和商業事項中的許多都超出了我們的控制範圍，並且會受到本文中其他部分描述的其他風險的影響。“危險因素”一節。因此，我們不能保證我們能夠通過最終的臨牀開發進一步推進我們的候選產品，或獲得監管部門的批准，將其商業化，或從中產生可觀的收入。如果我們不能做到這一點，或者在這樣做的過程中被嚴重拖延，我們的業務將受到實質性的損害。
如果我們不能吸引和留住高級管理人員和關鍵科學人員，我們可能無法成功地開發我們的候選產品並將其商業化。
歷史上，我們的員工數量有限，負責管理大多數開發活動的第三方。機構知識集中在少數員工身上。我們的成功取決於我們持續吸引、留住和激勵高素質的管理、臨牀和科學人員的能力。我們未來的成功高度依賴於我們的高級管理層以及我們的高級科學家和高級管理團隊的其他成員的貢獻。這些人中的任何一個都與我們有隨意的僱傭安排，如果他們失去服務，可能會推遲或阻止我們產品流水線的成功開發、我們計劃中的臨牀試驗的完成，或者我們候選產品的商業化。
更換關鍵員工可能是一個困難、昂貴和曠日持久的過程，我們可能沒有其他人員有能力在關鍵員工離職時承擔他/她的所有責任。過渡期可能很難管理，可能會對我們的業務造成中斷。此外，可能會有來自其他公司和組織對合格人員的激烈競爭。與我們競爭人才的其他公司和組織可能比我們擁有更多的財務和其他資源，以及不同的風險狀況，以及成功開發和商業化的歷史。如果我們不能根據需要吸引和留住技能人才，我們的發展和其他目標就可能無法實現。
此外，我們業務的成功將取決於我們與受人尊敬的服務提供商以及業界領先的顧問和顧問發展和保持關係的能力。如果我們不能根據需要發展和維持這樣的關係，我們開發和商業化候選產品的速度和成功率可能會受到限制。此外，我們的外包戰略，包括聘請花費大量時間管理關鍵職能領域的顧問，可能會使我們受到勞工法律法規的審查，這可能會分散管理層的時間和注意力，並對我們的業務和財務狀況產生不利影響。
新冠肺炎全球流行病要求我們調整我們的運營，例如使員工能夠遠程工作，這可能會對他們的就業滿意度或生產率產生不利影響。
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我們沒有，也沒有計劃建立商業製造設施。我們完全依賴第三方來製造和供應我們的臨牀試驗藥物和輸送設備用品，如果獲得批准，還可以提供商業產品材料。失去這些供應商中的任何一個，或供應商未能及時並按商業上可接受的條款向我們提供充足的臨牀試驗或商業產品材料，或根本沒有，都可能損害我們的業務。
我們將候選產品的製造外包出去，不打算建立自己的製造設施。為了生產我們的候選產品，我們在合同製造組織(“CMO”)進行了多次定製修改，使我們高度依賴這些CMO。對於臨牀和商業供應，如果獲得批准，我們與第三方CMO簽訂了藥品物質、成品、藥物輸送裝置和我們候選產品的其他必要組件的供應協議。雖然我們已與很多第三者CMO達成長期的商業供應協議，但我們仍須與數間重要的CMO洽談商業供應協議，而我們未必能就可接受的條件達成協議。此外，我們依賴這些第三方進行或協助我們的關鍵製造開發活動，包括設備鑑定、開發和驗證方法、定義關鍵工藝參數、發放組件材料以及進行穩定性測試等。如果這些第三方無法及時成功執行其任務，無論是由於技術、財務或其他原因，我們可能無法獲得臨牀試驗材料或商業供應材料(如果獲得批准)，這可能會推遲我們臨牀研究的啟動、進行或完成，或者阻止我們有足夠的商業供應材料出售，這將對我們的業務產生重大不利影響。例如，目前新冠肺炎全球大流行的影響正在迅速演變。大流行對我們為產品和候選產品的開發和商業化獲得足夠供應的能力的影響程度將取決於新冠肺炎傳播的嚴重程度和持續時間。, 以及為遏制大流行或治療其影響而採取的行動。
我們的臨牀試驗材料和商業產品(如果獲得批准)的所有制造商，包括藥品製造商，都必須遵守FDA通過其設施檢查計劃執行的現行“良好製造規範”(CGMP)要求和外國監管機構的適用要求。這些要求包括質量控制、質量保證以及記錄和文檔的維護。我們臨牀試驗材料的製造商可能無法遵守這些cGMP要求以及其他FDA、州和外國法規要求。雖然我們和我們的代表通常監督和審計我們的製造商’雖然我們不能完全控制這些系統，但我們無法完全控制它們是否持續遵守這些規定。雖然維護cGMP合規性的責任由我們和第三方製造商共同承擔，但我們對我們的供應鏈和合規性負有最終責任。不遵守這些要求可能會導致罰款和民事處罰、暫停生產、暫停或延遲或未能獲得產品批准、產品扣押或召回，或撤回產品批准。
目前，我們沒有替代供應商來支持我們的臨牀試驗材料的主要供應商，或者，如果獲得批准，則支持商業供應材料。與其他供應商的確認和討論可能會曠日持久和/或不成功，或者這些新供應商可能不能成功地產生與當前生產材料的主要供應商相同的結果。因此，如果我們的主要供應商無法或不願意執行其要求的活動，我們可能會在臨牀試驗材料的供應以及最終用於商業銷售的產品方面遇到長期延誤或中斷，這將對我們的開發計劃、商業活動、運營結果和財務狀況產生實質性的不利影響。此外，FDA或美國以外的監管機構可能會要求我們在批准藥物產品在美國或國外上市和銷售之前擁有替代製造商，並且在批准NDA或BLA之前確保該替代製造商的安全可能會導致在NDA或BLA批准之前花費相當多的額外時間和成本。
任何新的藥品成品或其成分材料(包括藥品物質和輸送裝置)的製造商或供應商都必須符合適用的法規要求，並且需要根據適用的知識產權法對我們要求的該等產品或成分的製造方法擁有足夠的權利。FDA或外國監管機構可能要求我們進行額外的臨牀研究，收集穩定性數據，並提供有關任何新供應商或有效生產流程的更改(包括擴大生產)的其他信息，然後我們才能分銷該製造商或供應商的產品或修訂後的流程。例如，如果我們聘請我們現有CMO以外的第三方為未來的臨牀試驗或商業銷售提供藥物物質或藥物產品，FDA或美國以外的監管機構可能會要求我們進行額外的臨牀和非臨牀研究，以確保我們當前CMO生產的藥物物質或藥物產品與新供應商生產的藥物或藥物產品具有可比性。對於像我們這樣的吸入型產品公司來説，更換供應商或設備尤其具有挑戰性，因為任何改變都可能改變藥物產品的性能。
製藥產品的製造需要大量的專業知識和資本投資，包括開發先進的製造技術和過程控制。醫藥產品製造商在生產中經常遇到困難，特別是在擴大初期生產方面。這些問題包括生產成本和產量方面的困難，質量控制，包括候選產品的穩定性和質量保證測試，以及合格人員的短缺。我們的一些候選產品沒有按我們認為的商業價值最大化所需的規模生產，因此，我們在嘗試擴大生產時可能會遇到困難，可能不會及時或根本不能成功。此外，FDA或其他監管機構可能會在我們擴大初始生產能力時提出額外要求，這可能會推遲我們的擴大活動和/或增加費用。
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如果我們的製造商遇到任何上述困難或未能履行其合同義務，或由於資金限制而延遲簽訂商業供應協議，我們可能沒有足夠數量的材料來支持正在進行和/或計劃中的臨牀研究或滿足商業需求(如果獲得批准)。此外，生產我們的候選產品所需或有用的材料供應的任何延遲或中斷都可能推遲我們的臨牀研究的完成，增加與我們的開發計劃相關的成本，並根據延遲的時間，要求我們開始新的臨牀研究，支付大量額外費用，或者完全終止研究。商業產品供應的延誤或中斷可能會導致銷售成本增加和銷售損失。如果獲得批准，我們不能保證在生產我們的臨牀試驗材料或商業產品時不會出現製造或質量控制問題，也不能保證第三方製造商能夠保持必要的政府許可和批准以繼續生產該等臨牀試驗材料或商業產品(視情況而定)。此外，Molgradex和AeroVanc目前全部或部分在美國以外生產，因此，由於運輸或海關困難或地區不穩定，我們可能會遇到供應中斷的情況。此外，貨幣波動、運輸成本或進口關税的變化可能會對銷售商品的成本產生不利影響。上述任何因素都可能導致我們推遲或暫停預期的或正在進行的試驗、監管提交或我們候選產品的商業化，從而導致更高的成本。, 或導致無法有效地將我們的產品商業化。我們對第三方生產臨牀試驗材料的依賴可能會對我們未來的成本以及我們在及時和具有競爭力的基礎上開發和商業化我們的候選產品的能力產生不利影響s.
我們在很大程度上依賴第三方進行我們的非臨牀測試和臨牀研究以及我們開發計劃的其他方面，如果這些第三方沒有令人滿意地履行其合同義務或未能在預期的最後期限內完成，我們候選產品的開發可能會受到不利影響。
我們沒有僱傭人員或擁有必要的設施來開展與我們的計劃相關的許多活動。我們聘請顧問、顧問、合同研究組織(“CRO”)、CMO和其他人協助設計和實施我們的候選產品的非臨牀和臨牀研究，並解釋這些研究的結果和監管活動，我們預計將繼續外包所有或大量此類活動。因此，我們開發計劃的許多重要方面現在和將來都不在我們的直接控制範圍之內，我們的第三方服務提供商可能無法按照要求或預期執行其活動，包括維護良好的臨牀實踐(“GCP”)、良好的實驗室實踐(“GLP”)和cGMP合規性，這些最終由我們負責確保。此外，這樣的第三方可能不像我們自己的員工那樣致力於我們項目的成功，因此，可能不會像我們自己的員工那樣投入同樣的時間、體貼或創造力來完成項目或解決問題。如果我們不能成功管理第三方服務提供商的業績，我們的業務可能會受到不利影響。
我們委託進行臨牀研究的CRO在進行研究(包括收集和分析研究數據)中發揮着重要作用，我們可能會依賴CRO和臨牀研究人員進行未來的臨牀研究，並協助分析來自已完成研究的數據，併為我們的候選產品制定監管策略。在與我們簽約的CRO工作的個人，以及我們進行研究的地點的調查人員，都不是我們的員工，我們對他們投入項目的資源數量或時間的控制有限。此外，我們的CRO可能會受到業務或勞動力中斷的影響，原因有很多，包括新冠肺炎或其他傳染病的爆發，他們和我們對此控制有限。如果我們的CRO、研究調查人員和/或第三方贊助商沒有投入足夠的時間和資源來研究我們的候選產品，如果我們和/或我們的CRO沒有遵守所有GLP和GCP法規和合同要求，或者如果他們的表現不達標，我們可能會推遲這些研究的開始和/或完成，提交監管批准、監管批准的申請，並將我們的候選產品商業化。CRO未能履行對我們的義務可能會對我們候選產品的開發產生不利影響。
此外，我們聘請的CRO可能與其他商業實體有關係，其中一些可能會與我們競爭。通過有意或無意的方式，我們的競爭對手可能會從我們項目中吸取的教訓中受益，而這些教訓最終可能會損害我們的競爭地位。此外，如果一名註冊研究主任在臨牀研究期間未能妥善或根本沒有進行我們的活動，我們可能不能以可接受的條款或及時或根本不能與其他註冊註冊主任作出安排。更換CRO可能會增加成本，分散管理時間和注意力。此外，在新的CRO開始工作之前，可能會有一段過渡期。這些挑戰可能會導致我們臨牀研究的開始或完成延遲，這可能會對我們滿足預期和/或宣佈的開發時間表的能力產生重大影響，並對我們的業務和財務狀況產生重大不利影響。此外，新冠肺炎全球大流行可能會給我們候選產品的開發和商業化帶來重大風險，因為我們的第三方服務提供商、製造商和供應商正面臨限制和挑戰，這可能會對我們的供應鏈和我們開發管道的進度產生負面影響。
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我們目前的營銷能力有限，也沒有銷售組織。如果我們不能自己或通過第三方建立銷售和營銷能力，我們將無法成功地將我們的產品商業化(如果獲得批准)，或產生產品收入。
為了使我們的產品在美國和我們尋求進入的其他司法管轄區實現商業化，我們必須建立我們的營銷、銷售、管理和其他非技術能力，或者與第三方安排提供這些服務，而我們這樣做可能不會成功。如果我們的產品獲得監管部門的批准，我們預計將通過一支專注、專業的銷售隊伍在美國銷售此類產品，這將是昂貴和耗時的。從制度上講，我們沒有醫藥產品的營銷和銷售經驗，建立和管理銷售組織存在重大風險，包括我們僱用、留住和激勵合格人員、產生足夠的銷售線索、為銷售和營銷人員提供充分培訓以及有效管理分散在不同地理位置的銷售和營銷團隊的能力。在美國以外，我們可能會考慮合作安排。如果我們不能以可接受的條件或完全不能達成這樣的安排，我們的產品可能不能成功地在某些市場上商品化。我們內部銷售、營銷和分銷能力發展的任何失敗或延誤都將對我們產品的商業化產生不利影響。如果我們不能成功地將我們的產品商業化，無論是我們自己還是通過與一個或多個第三方合作，我們未來的產品收入都將受到影響，我們將遭受重大的額外損失。
為了建立銷售和營銷基礎設施，並擴大我們的製造能力，我們需要擴大我們組織的規模，我們在管理這種增長方面可能會遇到困難。
截至2020年8月6日，我們有46名全職員工，其中33名從事研發。隨着我們推動候選產品的開發過程和商業化，我們將需要繼續擴大我們的開發、監管、質量、管理、銷售和營銷、運營、財務和其他資源，以管理我們的運營和臨牀試驗，繼續我們的開發活動，並在獲得批准後將我們的候選產品商業化。隨着我們業務的擴大，我們預計將需要管理與各種製造商以及協作夥伴、供應商和其他組織的更多關係。
由於我們有限的財力和有限的管理經驗，我們可能無法有效地維持或管理我們業務的擴張，也無法招聘和培訓更多的合格人員。此外，我們業務的實體擴張可能會導致巨大的成本，並可能分散我們的管理注意力和資源。任何無法管理增長的情況都可能延遲我們發展和戰略目標的執行，或者擾亂我們的運營，這可能會對我們的業務、收入和運營結果產生重大影響。
我們的候選產品可能會導致不良副作用或不良事件，或者具有可能延遲或阻礙我們的臨牀開發、監管批准或商業化的其他特性。
我們的候選產品引起的不良副作用或不良事件可能會中斷、延遲或停止臨牀研究，並可能導致FDA或其他監管機構拒絕對任何或所有適應症進行監管批准，進而阻止我們將候選產品商業化。臨牀開發中的一個重大挑戰是，早期研究中需要少量患者的患者羣體與後期研究中觀察到的患者羣體不同，後期研究中需要較大的患者羣體。例如，早期研究中的患者可能比大型研究中的患者更容易生病、順從或有其他動機。因此，不同研究之間的療效或安全性結果可能有很大不同。在早期對AeroVanc的研究中，高劑量出現的副作用，如支氣管收縮或其他氣道刺激，在選擇用於以後研究的低劑量時，可能會出現大量的副作用。此外，對於AeroVanc，雖然在第二階段臨牀研究中沒有觀察到，但在目前在第三階段臨牀研究中實施的AeroVanc的較長劑量期間，可能會出現萬古黴素抗藥性MRSA。如果出現這種或其他不良副作用，他們可能會阻止批准，這將對我們的業務產生實質性和不利的影響。
如果我們的任何候選產品獲得市場批准，而我們或其他人後來發現該產品造成的不良副作用：)
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監管機構可能會要求添加標籤聲明，例如“黑匣子”警告或者禁忌症； |
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監管部門可以撤銷對該產品的批准； |
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我們可能會被要求改變產品的給藥方式，進行額外的臨牀研究，或改變產品的標籤；以及 |
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我們的聲譽可能會受損。 |
這些事件中的任何一項都可能阻止我們實現或保持市場對受影響產品的接受程度，或者可能大幅增加產品商業化的成本和費用，這反過來又可能推遲或阻止我們從銷售中獲得大量收入。
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我們可能無法在我們宣佈的時間框架內實現預期的發展目標。
我們已經為實現對我們的候選產品的成功開發至關重要的某些目標設定了目標。這些事件的實際時間可能會因許多因素而異，包括我們的非臨牀測試、臨牀研究以及製造和監管活動中的延遲或失敗，以及監管審批過程中固有的不確定性。我們不時地為我們的候選產品的臨牀研究的完成登記或公佈數據創建估計值。然而，預測任何臨牀研究的登記比率或從登記完成到公佈數據的時間都需要我們做出可能被證明是不正確的重大假設。例如，由於新冠肺炎的流行，我們已經停止了我們的有用的學習，並重新開始學習。我們估計的註冊率和實際的註冊率可能會有很大的不同，完成任何臨牀研究的註冊所需的時間可能比我們估計的要長得多。這樣的延誤可能會對我們的財務狀況和經營結果產生不利影響。
即使我們以成功的結果完成了一項臨牀研究，我們也可能無法在最初預期或宣佈的時間框架內實現我們計劃的發展目標。如果候選產品的開發計劃變得比預期的更廣泛和更昂貴，我們可能會確定相關的時間和成本在財務上是不合理的，因此可能會停止特定適應症或整個候選產品的開發。此外，即使一項研究確實取得了成功的結果，在NDA或BLA的產品開發和/或監管審查期間，也可能會發生與需要包括在NDA或BLA中的數據相關的監管要求或政策的變化，這可能需要額外的研究，這可能是昂貴和耗時的。這些行動中的任何一項都可能被視為負面的，這可能會對我們的財務狀況產生不利影響。
此外，在整個開發過程中，我們必須向FDA和其他監管機構提供足夠的保證，確保我們能夠始終如一地開發和生產符合GLP、GCP、cGMP和其他監管標準的候選產品。如上所述，我們依靠CMO生產我們的候選產品的臨牀和未來商業數量。如果FDA或其他監管機構未來的檢查發現這些第三方設施存在cGMP合規性缺陷，我們的臨牀試驗材料或將來的商業產品的生產可能會中斷，從而可能導致我們候選產品的開發或商業化的潛在重大延遲或失敗。
我們的員工、獨立承包商和顧問、主要調查人員、CRO、CMO和其他供應商，以及任何未來的商業合作伙伴可能會從事不當行為或其他不當活動，包括不遵守監管標準和要求，這可能會給我們造成重大責任，並損害我們的聲譽。
我們面臨以下風險：我們的員工、獨立承包商和顧問、主要調查人員、CRO、CMO和其他供應商，以及任何未來的商業合作伙伴可能從事欺詐行為或其他不當行為，包括故意不遵守FDA法規或可比外國監管機構的類似法規，向FDA或可比外國監管機構提供準確信息，未遵守cGMP或我們的標準要求的製造標準，未遵守聯邦和州醫療欺詐和濫用法律法規以及由可比外國監管機構制定和執行的類似法律法規。如實報告財務信息或者數據，或者向其披露未經授權的活動。我們員工和其他服務提供商的不當行為可能涉及不當使用在臨牀試驗過程中獲得的信息，這可能導致監管制裁併嚴重損害我們的聲譽。雖然我們已經通過了商業行為和道德規範，但並不總是能夠識別和阻止此類不當行為，我們為發現和防止此類行為而採取的預防措施可能無法有效控制未知或無法管理的風險或損失，或保護我們免受政府調查或其他行動或訴訟，這些調查或行動或訴訟是由於未能遵守此類法律或法規而引起的。如果對他們採取任何此類行動，而我們沒有成功地為自己辯護或維護我們的權利，這些行動可能會對我們的業務和經營結果產生重大影響，包括施加鉅額罰款或其他制裁。例如，如果我們的一個製造合作伙伴被置於同意法令之下，我們生產臨牀或商業用品的能力可能會受到阻礙。
如果第三方計算機系統發生故障、第三方系統受到網絡攻擊或我們的網絡安全存在缺陷，我們的業務和運營將受到影響。
我們依賴信息技術(“IT”)系統，包括第三方“基於雲的”服務提供商負責保存財務記錄、維護實驗室數據、臨牀數據和公司記錄、與員工和外部各方溝通，以及操作其他關鍵職能。這包括電子郵件、其他通信工具、電子文檔存儲庫和歸檔等關鍵系統。如果這些第三方IT提供商中的任何一個因計算機病毒、未經授權的訪問、惡意軟件、自然災害、火災、恐怖主義、戰爭和電信故障、電氣故障、網絡攻擊或互聯網上的網絡入侵而受到威脅，那麼敏感的電子郵件或文檔可能會被暴露或刪除。同樣，如果我們對互聯網的訪問受到威脅，並且我們無法與第三方IT提供商連接，我們可能會招致業務中斷。隨着來自世界各地的未遂攻擊和入侵的數量、強度和複雜性的增加，安全漏洞或破壞的風險普遍增加，特別是通過計算機黑客、外國政府或網絡恐怖分子的網絡攻擊或網絡入侵。此外，我們依賴這些第三方來保護參加我們臨牀試驗的員工和患者的重要機密個人數據。如果中斷事件發生並導致第三方IT提供商中斷’這可能會導致我們的藥物開發計劃中斷。例如，已完成、正在進行或計劃中的臨牀試驗中的臨牀試驗數據丟失可能會導致我們的監管審批工作延遲，並顯著增加我們恢復或複製數據的成本。如果任何中斷或安全漏洞導致我們的數據或應用程序丟失或損壞，或者不適當地披露機密或專有信息，我們可能會招致責任，我們候選產品的開發可能會延遲或可能失敗。我們已經並可能繼續經歷破壞我們的安全的企圖，以及將惡意軟件引入我們的IT系統的企圖；然而，據我們所知，此類攻擊尚未對我們造成任何實質性的損害。
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我們一直在努力維護可靠的系統，以控制成本並改善我們的運營。我們的工作包括但不限於：防火牆、防病毒保護、補丁程序、日誌監視器、異地保留存儲介質的例行備份、系統審計、數據分區和例行密碼修改。我們的內部IT系統環境在繼續發展，隨着新威脅的出現，我們的業務策略和內部安全控制可能跟不上步伐。我們不能保證我們繼續改善我們的系統的努力一定會成功。
如果我們不遵守數據保護法律和法規，我們可能會受到政府執法行動(可能包括民事或刑事處罰)、私人訴訟和/或負面宣傳的影響，這可能會對我們的經營業績和業務產生負面影響，或者如果我們或我們的供應商未能遵守適用的數據隱私法，包括GDPR或CCPA，我們可能會受到政府執法行動和對我們的重大處罰，我們的業務可能會受到不利影響。
許多國家、國家和外國的法律法規適用於個人數據的收集、使用、保留、保護、披露、轉移和其他處理。由於我們的丹麥子公司Savara APS、我們在歐洲的臨牀試驗活動和運營，我們必須遵守歐盟的數據保護法律，包括一般數據保護法規(“GDPR”)。2018年5月25日生效的GDPR導致歐盟對個人數據保護的要求變得更加嚴格，並加大了對違規行為的處罰力度。罰金最高可達2000萬歐元或全球年收入的4%，以金額較高者為準。因此，我們被要求實施額外的機制，以確保遵守新的歐盟數據保護規則，這可能會導致我們產生額外的成本。同樣，2018年6月，加利福尼亞州頒佈了《2018年加州消費者隱私法》(簡稱《CCPA》)，並於2020年1月生效。CCPA除其他外，要求覆蓋的公司向加州消費者提供新的披露，並給予這些消費者新的權利，以選擇退出某些個人信息的銷售。CCPA設立了一項私人訴權，要求對某些信息泄露行為進行法定損害賠償。加州司法部長根據CCPA提出了自2020年7月1日起生效的規定。目前，CCPA及其解釋和執行的各個方面仍不清楚。此外，其他州已經頒佈或提議立法，對個人信息的收集、使用和銷售進行監管，這些制度可能與GDPR或CCPA都不兼容。我們可能需要實施額外的機制來遵守CCPA或其他州的法律, 這可能很難實施，並可能需要我們招致額外的成本。如果我們或我們的供應商不遵守適用的數據隱私法，包括GDPR，我們可能會受到政府的執法行動和嚴厲的懲罰，我們的業務可能會受到不利影響。
發生自然災害、戰爭、系統故障、恐怖主義、電信和電氣故障或其他災難性事件或公共衞生危機(如2020年新冠肺炎大流行)可能會中斷我們的運營，並可能對財務業績產生不利影響。
我們的公司總部位於美國得克薩斯州奧斯汀的一個商業設施內。我們在丹麥的一個商業設施中設有第二個辦事處，我們的許多產品開發人員都在那裏。重要的文件和記錄，包括我們為候選產品提供的法規文件和其他記錄的副本，都位於安全的非現場文件存儲設施和我們自己的設施中，我們依賴我們的設施來繼續運營我們的業務。自然災害和其他災難性事件，如野火和其他火災、地震和長時間電力中斷、恐怖襲擊、公共衞生危機或惡劣天氣條件，可能會嚴重擾亂我們的運營，並導致額外的計劃外費用。作為一家資源有限的小公司，我們目前正在準備或實施正式的業務連續性或災難恢復計劃，任何自然災害或災難性事件都可能擾亂我們的業務運營，並導致我們的發展計劃受挫。即使我們相信我們投保的是商業上合理的保險，我們也可能蒙受不在這些保單承保範圍內或超過這些保單所提供的承保範圍的損失。
在2020年第一季度，新冠肺炎被世界衞生組織宣佈為大流行，導致美國和國際製造和供應鏈或運營的嚴重中斷，以及美國、丹麥和許多其他國家的旅行限制。雖然目前新冠肺炎疫情對我們的業務和財務業績的持續影響尚不確定，但持續和曠日持久的公共衞生危機，如新冠肺炎疫情，可能會對我們的業務、財務狀況和經營業績產生負面影響。由於新冠肺炎疫情的影響，我們候選產品的生產供應鏈可能會出現延誤，包括由於疫情爆發導致我們某些臨牀研究材料採購的延誤、臨牀試驗或招聘的延誤，或者在更嚴重的情況下，我們的業務、財務狀況和經營業績可能會受到更嚴重的影響。鑑於這些情況的動態性質，很難預測新冠肺炎疫情對我們業務造成的任何業務中斷或潛在影響的持續時間。
與藥物開發和商業化相關的風險
我們依賴於我們候選產品的臨牀研究的成功完成，之前的臨牀研究中的任何積極結果都不能確保正在進行的或未來的臨牀研究將會成功。
藥品受到嚴格的監管要求，包括質量、安全性和有效性。舉證責任落在製造商身上，比如我們，要用大量的臨牀數據證明任何新藥的風險/益處概況都是有利的。只有在成功完成廣泛的藥物開發、非臨牀試驗和臨牀研究之後，產品才能考慮獲得監管部門的批准。
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臨牀研究費用昂貴，難以設計和實施，可能需要很多年才能完成，而且結果本身就不確定。儘管通過非臨牀試驗和初步臨牀研究取得了令人滿意的進展，但藥物產品在任何測試階段都可能無法顯示出陽性結果。在臨牀開發中，後期臨牀研究是基於對早期研究的數據進行設計和支持的，這些早期研究涉及的患者數量較少，而早期研究的結果主要由部分有反應的患者推動，這在臨牀開發中存在重大風險。此外，臨牀研究的中期結果不一定能預測最終結果。此外，臨牀研究數據經常容易受到不同解釋的影響。醫療專業人員和/或監管機構可能會與贊助商不同地分析或權衡研究數據，從而導致延遲或無法獲得候選產品的市場批准。此外，在多個調查地點之間可能缺乏標準化可能會導致結果的變異性，這可能會干擾治療效果的評估。
如果我們向獨立的第三方授權開發我們的候選產品，或者以其他方式允許這些第三方在臨牀研究中評估我們的候選產品，我們對這些臨牀研究的控制可能是有限的。在第三方贊助的研究中發現的任何安全或療效問題都可能對我們或其他被許可方產生不利影響。’即使來自該研究的數據可能會受到不同的解釋和分析，我們也不會對我們的候選產品的開發及其監管批准的前景持懷疑態度。
我們的候選產品正在進行的臨牀研究和未來的臨牀研究都不成功，這是很大的風險。否定或不確定的結果可能會導致FDA和其他監管機構要求我們重複或進行額外的臨牀研究，這可能會顯著增加與該候選產品開發相關的時間和費用，或者導致我們選擇中止一個或多個臨牀項目。例如，根據我們的黑斑羚研究結果和FDA的相關信件，我們正計劃對治療急性胰腺炎的Molgradex進行額外的3期研究。未能完成候選產品的臨牀研究或臨牀研究不成功可能會對我們的業務產生重大不利影響。
Molgradex、Apulmiq和AeroVanc已經獲得FDA的孤兒藥物稱號，Molgradex也獲得了歐洲的孤兒藥物稱號。雖然被指定為孤兒提供了一定的好處，但也存在相關的風險。
Molgradex在美國獲得了FDA的孤兒藥物稱號，在歐洲獲得了EMA的治療APAP的孤兒藥物稱號，Apulmiq在美國獲得了FDA的孤兒藥物稱號，用於治療NCFB患者的肺部感染，AeroVanc在美國獲得了FDA的孤兒藥物稱號，用於治療CF患者的MRSA肺部感染。孤兒藥物指定不會縮短監管審查或減少獲得批准所需的臨牀數據要求。如果批准Molgradex、Apulmiq或AeroVanc用於各自的適應症，FDA將在七年內不批准Molgradex、Apulmiq或AeroVanc具有相同活性成分的類似產品，並且EMA在十年內不會批准Molgradex類似產品，除非我們無法生產足夠的供應來滿足市場需求，或者具有相同活性成分的另一種類似產品被認為具有臨牀優勢。具有相同活性成分和交付途徑的類似候選產品可能會在各自產品的開發過程中獲得孤兒藥物指定，但孤兒藥物獨家經營權僅授予獲得批准的第一個此類產品，這意味着競爭對手候選產品可能在我們之前獲得批准和孤兒藥物獨家經營權，因此在競爭產品的獨家經營權到期之前，我們無法營銷我們的一個或多個候選產品。此外，孤兒藥物地位不會阻止具有不同活性成分的競爭對手與我們的候選產品競爭。如果我們因為競爭對手而無法銷售一個或多個候選產品’的孤兒藥品專營權，這將對我們的業務產生實質性的不利影響。
臨牀研究的開始和完成延遲是常見的，原因是多方面的。推遲我們候選產品的臨牀研究可能會增加總體開發成本，並危及我們獲得監管部門批准併成功將任何批准的產品商業化的能力。
臨牀測試通常很昂貴，可能需要很多年才能完成，而且其結果本身就不確定。臨牀研究可能無法按時開始或按時完成(如果有的話)。臨牀研究的開始和完成可能會因各種原因而延遲，包括：
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不能籌集足夠的資金來啟動或繼續臨牀研究； |
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延遲獲得監管部門的批准以開始臨牀研究； |
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延遲確定未來的CRO、臨牀研究地點和研究人員的可接受條款並達成協議，這些協議可能需要進行廣泛的談判，並且在不同的研究地點之間可能有很大的差異； |
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延遲獲得預期國家的監管批准； |
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延遲獲得倫理委員會的批准，以便在預期的地點進行臨牀研究； |
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延遲與未來的CMO或其他供應商就生產和供應臨牀試驗材料以及(如有必要)給藥設備達成可接受的協議，這些協議可以進行廣泛的談判； |
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我們的CMO和其他供應商生產或交付足夠數量的臨牀試驗材料或藥物輸送設備以啟動或繼續臨牀研究的延遲； |
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因產品候選在使用或測試過程中出現穩定性故障、產品投訴過多或其他故障而導致的候選產品召回延誤； |
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過早解盲或完整性問題導致臨牀數據失效； |
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因隨機或生產錯誤將活性藥物與安慰劑混用而導致臨牀數據失效的； |
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我們的CRO、CMO和其他第三方承包商在根據適用的政策和程序以及商定的時間表制定程序和協議或以其他方式開展活動時出現延誤； |
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延遲確定和聘用(如適用)額外的員工或顧問，以協助管理臨牀研究相關活動； |
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在招募和招募個人參與臨牀研究方面出現延誤，這在歷史上對孤兒疾病可能是具有挑戰性的； |
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由於副作用、併發疾病、難以遵守研究方案、與先前研究不同的患者概況相關的未知問題(例如納入AeroVanc 3期研究所需的年齡限制降低)或其他原因導致的患者退出臨牀研究的延遲； |
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延遲讓患者完全參與臨牀研究，包括返回接受治療後隨訪； |
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因研究地點退出試驗、為研究提供的人員支持不足、研究用品運送到臨牀地點出現問題或集中其工作人員而導致的延誤’在招收競爭同一患者羣體的研究方面所做的努力； |
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在檢查研究地點的臨牀研究操作或發現與藥物有關的嚴重不良事件後，暫停研究地點的登記或由食品和藥物管理局或其他監管機構實施臨牀擱置； |
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研究數據庫鎖定和非盲目數據分析所需的質量控制程序/質量保證程序出現延誤；以及 |
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臨牀研究數據統計分析中的延遲、不一致或否定結果。 |
患者入選是成功完成臨牀研究的關鍵組成部分，它受到許多因素的影響，包括研究人羣的大小和性質、患者與臨牀地點的接近程度、研究的資格標準、臨牀研究的設計、正在進行的競爭相同患者羣體的研究以及臨牀醫生和患者。’對正在研究的藥物相對於現有替代品的潛在優勢的看法，包括其他公司正在研究的可能被視為更有益或更重要的研究的療法，對被隨機分配到安慰劑組的恐懼，以及護理標準的變化。在孤兒適應症中，完成登記的挑戰可能會加劇，就像我們正在追求的那些，合格的患者數量有限，而且缺乏具有進行我們研究所需的專業知識和經驗的臨牀地點。此外，臨牀研究的完成和/或其結果可能會因以下原因而受到不利影響：未能留住因不良副作用而註冊但因不良反應而退出研究的患者，感覺到缺乏療效，相信他們正在服用安慰劑，在治療完成之前病情改善，出於個人原因，無故，或由於患者未能返回或完成治療後的隨訪。2020年3月30日，由於新冠肺炎大流行，出於對CF患者和臨牀研究人員的高度謹慎，我們宣佈取消註冊將患者安全放在決策的首位，並根據FDA建立的指導方針，將努力允許入選的患者在可能的情況下繼續進行研究治療和現場訪問方案。然而，新冠肺炎疫情可能會導致我們的臨牀試驗進一步推遲，並對我們的業務、財務狀況和經營業績產生負面影響。
臨牀研究可能不會按時開始或在我們預期的時間範圍內完成，而且由於各種原因，包括上述一個或多個原因，可能會比我們預期的成本更高。成功完成臨牀研究所需的時間長短差別很大，很難準確預測。我們可能會就我們的臨牀研究完成登記的預期時間和/或結果的可用性發表聲明，但此類預測受到許多重大假設的影響，實際時間可能因各種原因而大不相同，包括患者登記率、準備用於分析的原始研究數據並隨後對其進行審查和分析所需的時間長度，以及上述其他因素。如果我們遇到臨牀研究延遲完成，臨牀研究終止，或者沒有按照法規要求或研究進行研究的情況’如果我們的協議導致安全和/或療效數據不足，我們候選產品的監管批准和/或商業前景可能會受到損害，我們創造產品收入的能力將被推遲。此外，完成臨牀研究的任何延誤都可能增加我們的開發成本。此外，許多導致或導致臨牀研究開始或完成延遲的因素在過去已經發生過，並且在未來可能最終導致候選產品的監管批准被拒絕。即使我們最終將我們的候選產品商業化，護理標準可能已經改變，或者在此期間針對相同適應症的其他療法可能已經推向市場，並可能對我們構成競爭威脅或減少對我們產品的需求。
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臨牀研究非常昂貴，很難設計和實施，往往需要很多年才能完成，結果本身也不確定。
人類藥品的臨牀開發通常非常昂貴，需要數年時間才能完成，而且在臨牀測試的任何階段都可能出現失敗。我們估計，我們候選產品的臨牀開發將需要額外幾年的時間才能完成，但由於可能影響臨牀研究的設計、時間和結果的各種因素，我們無法估計完成研究和開發、獲得監管批准以及將我們所有候選產品商業化所需的確切資金。根據目前的商業計劃，我們將需要大量的額外資金來繼續推進我們的產品。
臨牀測試的任何階段都失敗並不少見，我們可能會遇到需要額外的、計劃外的研究或導致我們放棄臨牀開發計劃的問題。
此外，我們、IRB、數據安全監控委員會、FDA或其他監管機構可能會因多種因素暫停或終止臨牀研究，包括：
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缺乏足夠的資金來繼續這項研究； |
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未按照法規要求或研究進行研究’S協議； |
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FDA或其他監管機構對臨牀研究操作或場所的檢查，導致實施臨牀暫停； |
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不可預見的安全問題，包括不良副作用；或 |
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政府規章或者行政行為的變更。 |
與臨牀研究相關的政府法規和指南可能會發生變化，我們可能需要修改研究方案以反映這些變化，或者我們可能出於其他原因修改研究方案。修正案可能要求我們向IRBs重新提交方案以供重新審查和批准，或者與CRO、研究地點和調查人員重新談判條款，所有這些都可能對成功完成試驗的成本或時間或我們的能力產生不利影響。
任何正在研究的新藥的監管審批過程都存在很大的不確定性，可能需要對我們的候選產品和相關製造流程進行大量的進一步測試和驗證，監管審批可能會受到限制、延遲或拒絕，其中任何一項都可能延誤或阻止我們成功營銷我們的候選產品，並對我們的業務造成重大損害。
藥品一般都要經過嚴格的非臨牀測試和臨牀研究，以及FDA和外國監管機構規定的其他批准程序。各種聯邦和外國法規也管理或對藥品的生產、安全、標籤、儲存、記錄保存和營銷產生重大影響。獲得這些批准並隨後遵守適當的美國和外國法律法規的過程是耗時的，需要花費大量資源。Molgradex目前處於第三階段臨牀測試。臨牀研究背線結果是我們在2019年6月12日發佈的，沒有達到所有的統計目標和方案終點。2019年10月1日，我們收到了FDA關於APAP的Molgradex開發計劃的C型會議的書面回覆，以及Impala階段3研究的結果，FDA在該研究中表示，C型會議簡報中提供的數據不能提供治療APAP的有效性和安全性的充分證據。
2019年12月23日，FDA就批准突破性治療指定向我們提供了溝通，這一過程旨在加快旨在治療嚴重疾病的藥物的開發和審查，初步臨牀證據表明，該藥物可能在臨牀重要終點顯示出與現有治療方法相比有實質性改善，用於治療APAP的Molgradex。因此，我們已經與FDA和EMA合作，確定了Molgradex治療APAP的開發計劃的額外3期研究的範圍和設計，即黑斑羚2號研究。Impala 2的範圍、動力、成本和時間預計將於2021年第一季度開始，這將需要我們花費大量額外資源，在市場批准之前大幅延長臨牀開發時間表，並可能導致無法完成Molgradex治療APAP的臨牀開發或獲得監管部門的批准。
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我們目前正在計劃一項新的P非循環流化牀患者應用阿普米克的HASE 3臨牀研究Apulmiq的原始開發者Aradigm公司，根據他們的ORBIT4研究結果，以及他們的ORBIT2和ORBIT3研究的支持證據，於2017年7月向FDA提交了Apulmiq的NDA。2018年1月，Aradigm收到完整的回覆信(“CRL”)來自FDA關於Apulmiq的NDA，其中表示FDA確定它不能批准提交的NDA，並提供了重新提交所需的建議。關注的領域包括臨牀數據、人為因素驗證研究和產品質量。最重要的是，CRL中的建議包括一項額外的3期臨牀研究，該研究表明對具有臨牀意義的終點有顯著的治療效果。CRL還包括一項請求，要求進行另一項h烏曼f演員s為了證明產品包裝和使用説明是有效的，CRL要求，除其他事項外，還要求提供有關微生物學的額外產品質量信息和一份新的體外藥物釋放方法開發報告。我們現在計劃與FDA進行討論，討論CRL中涵蓋的主題，重點是其他PHASE 3臨牀研究將支持為Apulmiq重新提交NDA。雖然我們相信我們有一個合理的新計劃P在進行了3次研究後，我們不能保證我們能夠與FDA就可行的研究設計達成一致。例如，FDA可能要求我們使用需要進行過大研究的終點，或應用過長的治療持續時間，這兩種情況都可能使新研究變得不可行。在我們成功地與FDA就研究設計達成協議的情況下，我們不能保證我們能夠進行這樣的研究並取得積極的結果，並能夠重新提交NDA。即使我們重新提交NDA，我們也可能無法成功獲得FDA對Apulmiq的批准。例如，fda可以要求我們完成進一步的臨牀或其他研究，這可能會進一步推遲或排除任何NDA的批准，並要求我們獲得大量的額外資金。.
我們的AeroVanc第三階段試驗正在進行中，FDA需要成功才能批准AeroVanc在美國銷售，用於治療患有CF的個人的持續性MRSA肺部感染。然而，由於新冠肺炎的流行，出於對CF患者和臨牀研究人員的高度警惕，我們於2020年3月30日宣佈終止參加我們的第三階段AVAIL研究。將患者安全放在決策的首位，並根據FDA制定的指導方針，我們正在努力允許入選的患者在可能的情況下繼續進行研究治療和現場訪問方案。雖然與FDA就3期研究設計進行了重大溝通，但即使3期臨牀研究滿足其所有統計目標和方案終點，FDA可能也不會認為結果是穩健和令人信服的。此外，它們可能需要額外的臨牀研究和/或其他昂貴的研究，這可能需要我們花費大量額外的資源，並可能在市場批准之前顯著延長臨牀開發的時間表。此外，按照FDA的要求，我們正在對AeroVanc粉末進行為期兩年的非臨牀致癌研究。這項研究的結果要到向AeroVanc提交NDA或BLA之前不久才能知道。如果致癌性研究因技術或其他原因無法完成，或提供FDA認為值得關注的結果，這可能會導致AeroVanc獲得批准的延遲或失敗。
包括Molgradex、Apulmiq和AeroVanc在內的任何研究新藥的監管審批過程都存在重大不確定性。無論FDA或外國監管機構在藥物開發過程中可能提供的任何指導意見如何，FDA或外國監管機構在決定是否接受NDA或BLA或同等的外國監管批准文件以供備案，或者如果被接受，是否批准NDA或BLA，都擁有完全的自由裁量權。除了臨牀研究數據外，NDA或BLA或營銷授權申請提交還有許多組成部分。例如，FDA或外國監管機構將審查贊助商的內部系統和流程，以及與其候選產品開發相關的CRO、CMO和其他供應商的內部系統和流程，包括與其臨牀研究和製造流程相關的系統和流程。在接受NDA或BLA進行審查或批准NDA或BLA之前，FDA或外國監管機構可能會要求我們提供可能需要大量資源和時間才能生成的額外信息，並且不能保證我們的候選產品將被批准用於我們可能申請的任何適應症。FDA或外國監管機構可以出於各種原因選擇不批准NDA或BLA，包括與安全性或有效性數據、製造控制或系統有關的決定，或者該機構可能發現的與其候選產品開發相關的任何其他問題。即使一項或多項3期臨牀研究成功地為研究藥物的有效性和安全性提供了具有統計學意義的證據, FDA或外國監管機構可能認為提交的研究中的有效性和安全性數據不足以得出有效性和/或安全性的結論，在批准上市之前可能需要一項或多項額外的第三階段研究或其他研究。如果發生這種情況，候選產品的總體開發成本將大大增加，競爭對手可能會在我們之前將產品推向市場，這可能會削弱我們從候選產品中獲得收入的能力，甚至可能會因為競爭對手的孤兒藥物獨家經營權而受到阻礙，這將對我們的業務、財務狀況和運營結果產生實質性的不利影響，這可能會削弱我們從候選產品中獲得收入的能力，甚至可能會尋求批准，這將對我們的業務、財務狀況和運營結果產生實質性的不利影響。
此外，我們候選產品的開發和/或監管審批可能會因我們無法控制的原因而延遲。例如，美國聯邦政府關門或預算自動減支，如2018年1月發生的那些 2018年12月和2018年12月至2019年1月，可能會導致FDA的預算、員工和運營大幅減少，這可能會導致響應時間更慢，審查期更長，從而潛在地影響我們推進候選產品開發或獲得監管部門對候選產品批准的能力。此外，如果監管機構和行業專業人士正在花費大量意想不到的資源應對疫情，那麼在受新冠肺炎影響特別嚴重的地區，監管監督和行動可能會中斷或延遲。
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即使FDA或外國監管機構批准我們的候選產品，批准的條件或範圍可能會限制候選產品的成功商業化，並削弱我們創造可觀銷售收入的能力。例如，Molgradex的使用受到限制，僅限對當前護理標準反應不佳的患者使用, Apulmiq，僅限於被特定細菌定居或最近有特定數量的惡化的NCFB患者使用，或FDA可能會批准AeroVanc的標籤索賠，但有年齡限制和/或治療持續時間限制。他們可能會限制Molgradex的標籤，ApulMIQ，或AeroVanc，根據對臨牀研究中哪些患者組有最大有效反應的回顧，將其分配給部分患者。這種標籤限制可能是不希望的，且可能限制成功的商業化。FDA或外國監管機構也可能只根據昂貴的批准後非臨牀或臨牀研究的表現，或者受到限制商業化的警告或禁忌症的限制，才會批准上市。此外，即使在批准之後，我們產品的製造流程、標籤、包裝、分銷、不良事件報告、儲存、廣告、促銷和記錄也將受到廣泛和持續的法規要求的約束。這些要求包括提交安全和其他上市後信息和報告、註冊和繼續遵守cGMP、GCP、國際協調法規會議和GLP，這些法規和指南由FDA或外國監管機構執行，用於所有臨牀開發和我們在批准後進行的任何臨牀研究。FDA或外國監管機構可能決定撤回批准、添加警告或縮小產品標籤中已批准的適應症，或建立可能限制我們產品分銷的風險管理計劃。這些行為可能是出於安全考慮，包括意想不到的副作用或藥物相互作用問題，或者對濫用產品的擔憂。如果這些操作在批准後發生，我們可能不得不停止產品的商業化，限制我們的銷售和營銷努力，實施風險最小化程序，和/或進行批准後研究，這反過來可能導致鉅額費用，並延遲或限制我們創造銷售收入的能力。
法規可能會在提交要求比目前預期的更高門檻的營銷申請之前進行更改。這些可能是由於藥品醜聞、召回或與我們的產品無關的政治環境造成的。
即使我們獲得了候選產品的監管批准，我們也可能面臨監管困難，這可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果產生實質性的不利影響。
即使獲得初步的監管批准，作為初始批准的條件，fda或外國監管機構也可以對產品施加重大限制。’表示使用或營銷，或對可能代價高昂的審批後研究或營銷監督計劃提出持續要求，其中任何一項都會限制產品的商業潛力。我們的候選產品還將遵守FDA在製造過程、標籤、包裝、儲存、分銷、廣告、促銷、記錄保存以及提交有關產品的安全和其他上市後信息方面的持續要求。例如，FDA可能要求更改批准的藥物標籤，要求批准後的臨牀研究，並對某些藥物產品實施分銷和使用限制。此外，經批准的產品、製造商和製造商’設施要接受持續的監管審查和定期檢查。如果一種產品發現了以前未知的問題，如意外嚴重或頻率的不良事件，或該產品的生產設施存在問題，FDA可能會對該產品或用户施加限制，包括要求將該產品從市場上召回。如果我們或我們的CMO未能遵守適用的監管要求，監管機構可以：
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出具警告信或者無標題函的； |
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實施民事或者刑事處罰的； |
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暫停或者撤銷監管審批； |
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暫停或終止任何正在進行的臨牀研究； |
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拒絕批准待決申請或已批准申請的補充申請； |
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將我們的產品排除在政府醫療保健計劃(包括醫療補助或醫療保險)的報銷範圍之外； |
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對我們或我們的CMO施加限制或肯定義務’的運營，包括昂貴的新制造要求； |
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關閉CMO的設施；或 |
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扣押或扣留產品或要求產品召回。 |
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如果我們獲得監管部門批准的任何候選產品不能在醫療界、患者或第三方付款人中獲得顯著的市場接受度，我們從其銷售中獲得的收入將是有限的，我們的業務可能永遠不會實現盈利。
我們的成功在很大程度上將取決於我們的候選產品(如果獲得批准)在多大程度上被醫學界和患者接受，並得到包括政府支付者在內的第三方支付者的補償。我們每種經批准的產品(如果有的話)的市場接受度將取決於多個因素，包括：
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臨牀研究證明我們產品的安全性和有效性； |
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我們的產品在醫療和患者羣體中被接受為一種安全有效的治療方法； |
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產品’口感、易用性或與輸送裝置相關的特徵； |
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我們的產品相對於替代療法的感知優勢，包括任何不良副作用的發生率和嚴重程度以及治療成本； |
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我們的產品被批准的適應症； |
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產品中的聲明或其他信息(包括限制或警告)’經批准的標籤； |
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政府和其他第三方付款人的報銷和承保政策； |
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相對於替代療法，我們產品的定價和成本效益； |
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替代治療的可用性； |
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由於對罕見病缺乏疾病意識，或者特定罕見病的患者人數小於預期，市場規模小於預期； |
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由於臨牀醫生的知識和/或資源有限，診斷工作不適當； |
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難以辨認病人； |
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化學等效產品或替代治療的標籤外替代的盛行情況；以及 |
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我們致力於營銷我們的產品的資源，以及對我們可以對該產品進行的促銷主張的限制。 |
我們無法合理準確地預測，如果獲得批准，醫生、患者、醫療保險公司、健康維護組織或整個醫療界是否會接受或使用我們的任何產品。如果我們的候選產品獲得批准，但沒有達到這些各方足夠的接受度，我們可能無法產生足夠的收入來實現或保持盈利。此外，我們教育醫療界和第三方付款人瞭解我們產品的益處的努力可能需要大量資源，而且可能永遠不會成功。
如果我們確定候選產品可能沒有獲得足夠的市場接受度，或者潛在的市場規模不足以證明計劃的額外支出是合理的，我們可能會減少候選產品的開發和/或尋求監管部門批准的過程的支出，同時評估是否推進計劃以及在什麼時間推進計劃。
即使我們獲得監管部門的批准，在美國銷售我們的一個或多個候選產品，我們也可能永遠不會獲得批准或將我們的產品在美國以外的地方商業化，這將限制我們充分發揮我們候選產品的商業潛力的能力。
為了將產品推向美國以外的市場，我們必須建立並遵守其他國家在安全性和有效性方面眾多且各不相同的法規要求。審批程序因國家而異，可能涉及額外的產品測試和驗證以及額外的行政審查期。在其他國家獲得批准所需的時間通常與獲得FDA批准所需的時間不同。其他國家的監管審批過程可能包括上面詳述的有關FDA在美國批准的所有風險，以及其他風險。一個國家的監管批准並不能確保另一個國家的監管批准，但一個國家未能或延遲獲得監管批准，可能會對其他國家的監管過程產生負面影響。未能在其他國家獲得監管批准，或在獲得此類批准方面出現任何延遲或挫折，可能會產生與美國FDA批准相同的負面影響。如上所述，此類影響包括我們的候選產品可能未在所有要求的適應症上獲得批准的風險，這可能會限制我們候選產品的使用，並對產品銷售產生不利影響，以及此類批准可能會受到產品上市或需要進行昂貴的上市後後續研究的指定用途的限制。相反，如果候選產品將來確實在美國境外獲得批准，我們可能不符合FDA在美國獲得批准的要求。
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我們必須遵守美國“反海外腐敗法”(Foreign Corrupt Practices Act)和類似的外國反腐敗法。
我們所受的美國“反海外腐敗法”(Foreign Corrupt Practices Act)禁止公司和個人從事某些活動，以獲得或保留業務，或影響以官方身份工作的人。向任何外國政府官員、政府工作人員、政黨或政治候選人支付、提出支付或授權支付任何有價值的東西，試圖獲得或保留業務或以其他方式影響以官方身份工作的人，都是非法的。其他國家，如英國，也有類似的法律，我們必須遵守。我們面臨的風險是，員工或代理人可能會被指控違反了一項或多項法律，特別是在地方政府和醫療保健行業存在顯著重疊的地區。這樣的指責，即使沒有根據，也可能會對我們的開發和商業化努力造成破壞。
與我們的知識產權有關的風險
我們的成功將取決於為我們的候選產品和專有技術獲得並保持有效的專利和其他知識產權保護。
AeroVanc已經收到了其在美國配方的美國專利補貼通知，AeroVanc，AeroVanc’這是中國的一級市場。AeroVanc已在美國以外的許多國家獲得專利或正在受理專利申請。AeroVanc還被指定為孤兒藥物和合格傳染病產品(“QIDP”)。我們沒有Molgradex治療APAP的專利保護，主要依靠孤兒藥物的獨佔性作為我們競爭的主要障礙。治療NTM的Molgradex已經頒發了美國以外的專利(在美國正在起訴中)另外還有一項國際專利申請正在申請中。Molgradex和AeroVanc都使用具有獨家供應協議的專有交付設備。Molgradex通過用於生產該藥物的專有細胞庫獲得額外的保護。
根據一項開發和商業化許可協議，我們擁有Apulmiq的獨家開發權和商業化權利，其相關專利由許可方擁有。例如，Apulmiq是吸入劑環丙沙星配方的專利和專利申請的主體。我們還相信，Apulmiq受到其難以製造的脂質體配方的保護，該配方依賴於大量的技術訣竅和商業祕密，也受到我們與Apulmiq合同製造商的獨家協議的保護。在美國，Apulmiq已被授予治療支氣管擴張的孤兒藥物稱號，還被指定為治療患有銅綠假單胞菌慢性肺部感染的NCFB患者的孤兒藥物和QIDP；因此，在美國，Apulmiq可能受到12年法規排他性的保護。但是，我們在其他地區可能無法獲得此類指定或保護。
我們的成功將取決於我們是否有能力：
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獲得並維護有關我們產品及其用途的專利權和其他專有權； |
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防止第三方侵犯我們的專有權利； |
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保護專有技術和商業祕密； |
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在不侵犯他人專利和專有權利的情況下運營；以及 |
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在可能發生侵權的情況下獲得第三方持有的專利或專有權利的適當許可，或在必要時確保這些專利或專有權利在美國和其他國家/地區的專有權。 |
生物製藥公司的專利和知識產權地位通常高度不確定，涉及複雜的法律和事實問題，一直是並將繼續是許多訴訟的主題。不能保證我們已經或將要開發或獲得可申請專利的產品或工藝的權利，不能保證專利將從任何未決的申請中頒發，也不能保證允許的索賠足以保護我們、我們的CMO或我們的其他服務提供商開發或開發的技術或該技術正在由我們、我們的CMO或我們的其他服務提供商使用。此外，授予我們的任何專利可能在範圍上受到限制，或受到挑戰、無效、侵權或規避，包括我們的競爭對手，並且我們在已發佈的專利下擁有的權利可能不會為我們提供競爭優勢。如果競爭對手能夠開發和商業化類似於我們的技術和產品，我們成功將我們的技術和產品商業化的能力可能會受到損害。
在美國，專利申請在發表之前有一段時間是保密的，科學或專利文獻中發現的公佈通常比實際發現晚幾個月。因此，我們不能確定我們擁有的任何專利或專利申請中列出的發明人是最先構思此類專利和專利申請所涵蓋發明的發明人(針對2013年3月15日之前提交的美國專利申請)，或者這些發明人是第一個在美國境外和2013年3月15日之後在美國提交此類發明專利申請的發明人。此外，美國和外國專利法的變化或不同解釋可能會影響我們的專利權，並限制我們可以獲得的專利數量。這可能允許其他人使用我們的發現或開發我們的技術和產品並將其商業化，而不向我們提供任何補償。
我們的AeroVanc專利專用於AeroVanc粉末的配方。雖然這可能會阻止相同的產品進入市場，但這可能不會阻止本領域的技術人員發明具有可比較或改進的特性的替代配方方法。
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我們還依靠非專利的技術訣竅和商業祕密以及持續的技術創新來發展和保持我們的競爭地位，我們尋求通過與員工、顧問、合作者和其他人簽訂保密協議來部分保護我們的競爭地位。我們還與我們的員工和某些顧問簽訂了發明或專利轉讓協議。然而，我們為保護我們的專有權利而採取的步驟可能不足以防止我們的專有信息被挪用或以其他方式保護我們的專有信息或防止侵犯我們的知識產權，而且我們可能沒有足夠的補救措施來防止任何此類挪用或侵權行為。此外，與我們業務相關的發明可能由不受與我們的發明轉讓協議約束的人開發，或由競爭對手獨立發現。
如果我們的產品被批准用於商業銷售，我們還打算依靠監管機構的排他性來保護我們的候選產品。監管排他性的實施和執行可能包括監管數據保護和市場保護，各國之間差異很大。如果未能獲得監管機構的獨家許可，或未能獲得或維持我們對候選產品的預期保護的範圍或期限(如果獲得批准)，可能會影響我們是否在一個或多個特定國家/地區營銷產品的決定，或者可能會對我們的收入或運營結果產生不利影響。對於通過霧化給藥的Molgradex，我們可以依賴於Molgradex與其輸送系統的結合的監管排他性。然而，不能保證我們的Molgradex產品及其交付系統，如果獲得批准，將從這種類型的市場保護中受益。此外，儘管監管排他性(鑑於Apulmiq的孤兒藥物和QIDP稱號)可能是Apulmiq在美國保護的一個關鍵組成部分，但不能保證Apulmiq如果獲得批准，將在美國受益於這種類型的市場保護，此外，在其他地區還沒有收到類似的稱號。
如果我們的產品被批准用於商業銷售，我們可能會依靠商標、商號和品牌名稱將我們的產品與競爭對手的產品區分開來。我們打算為符合FDA的Molgradex、Apulmiq和AeroVanc的新名稱尋求批准’美國和外國的監管要求。但是，我們的商標申請可能不會獲得批准。第三方也可能反對我們的商標申請或以其他方式挑戰我們對商標的使用，在這種情況下，我們可能會花費大量資源來捍衞我們建議或批准的商標，並可能與第三方簽訂可能限制我們使用商標的協議。如果我們的商標被成功挑戰，我們可能會被迫重新塑造我們的產品品牌，這可能會導致品牌認知度的下降，並可能需要我們投入大量資源來廣告和營銷這些新品牌。例如，我們為這個名字申請了商標“薩瓦拉”並受到挑戰。我們決定終止申請，但我們可能會在未來的某個日期重新審查這些文件。此外，我們的競爭對手可能會侵犯我們的商標，或者我們可能沒有足夠的資源來執行我們的商標。
我們的成功取決於我們是否有能力防止競爭對手複製或開發我們候選產品的等效版本並將其商業化，但可能很難獲得專利保護，任何發佈的索賠都可能是有限的。
我們在美國和其他國家有正在處理的專利申請和頒發的專利，涵蓋AeroVanc的配方。然而，這些專利可能不會為我們提供顯著的競爭優勢，因為這些專利的有效性或可執行性可能會受到挑戰，如果提起訴訟，其中一個或多個挑戰可能會成功。根據授權後審查程序，專利可能在美國受到挑戰，各方間重新考試，單方面重審，或在地方法院提出質疑。在外國司法管轄區頒發的專利可能會受到不同外國專利局或法院提起的類似訴訟。這些訴訟程序可能導致專利的喪失或專利的一項或多項權利要求的範圍的喪失或縮小。即使專利頒發並被認定為有效和可強制執行，競爭對手也可能能夠圍繞我們的專利進行設計，例如通過使用預先存在的或新開發的技術，在這種情況下，競爭對手可能不會侵犯我們發佈的權利，並可能在我們的專利到期之前和之後營銷和銷售與我們直接競爭的產品。根據一項開發和商業化許可協議，我們擁有Apulmiq的獨家開發和商業化權利，相關專利歸許可方所有，但仍有可能存在爭議。
我們已經在美國和其他國家申請了專利保護，以涵蓋我們的候選產品的各種治療使用方法，包括使用Molgradex治療NTM肺部感染，使用Aerovanc治療CF患者肺部的MRSA感染。已發表的文獻中的病例報告中描述了全身應用GM-CSF治療系統性NTM疾病的潛在用途和潛在的治療益處，因此，使用吸入形式的GM-CSF可能被認為缺乏新穎性和創造性，從而被認為是不可申請專利的。因此，我們已經在美國和其他國家申請了專利保護，以涵蓋我們候選產品的各種治療方法，包括使用Molgradex治療NTM肺部感染和AeroVanc治療CF患者肺部MRSA感染的潛在用途和潛在的治療益處。因此，使用吸入形式的GM-CSF可能被認為缺乏新穎性和創造性，因此沒有專利
雖然Apulmiq在美國已被授予孤兒藥物稱號和QIDP稱號，但Apulmiq在其他地方還沒有獲得這樣的稱號，而且由於特定地區的患者數量或其他因素，我們可能無法獲得這樣的稱號。因此，專利保護、製造商業祕密、技術訣竅和我們的獨家合同製造商關係對於保護Apulmiq在美國以外的國家可能特別重要。我們可能無法獲得或保護這些專利，其他脂質體產品製造商可能會為可能與Apulmiq競爭的產品開發自己的生產環丙沙星脂質體的工藝。
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專利訴訟這個過程既昂貴又耗時。我們和任何未來的許可人和被許可人可能不會以合理的費用、及時或根本不申請或起訴我們候選產品的某些方面的專利。我們可能無權控制一些與我們的候選產品或技術相關的專利申請的準備、提交和起訴。因此，這些專利和專利申請可能不會以符合我們最大利益的方式被起訴和強制執行。我們或任何未來的許可人或被許可人也有可能在獲得專利保護之前，無法識別在開發和商業化活動過程中作出的發明的可申請專利的方面。此外，我們的專利申請的準備或提交過程中可能存在形式上的缺陷，或者將來可能會出現這些缺陷，例如關於適當的優先權權利要求、清單、轉讓或權利要求範圍。如果我們的專利或專利申請的形式或準備存在重大缺陷，該等專利或申請可能無效或無法強制執行。此外，一方或多方可以獨立開發類似的技術或方法，複製我們的技術或方法，或圍繞我們的產品、技術或方法的專利方面進行設計。這些情況中的任何一種都可能削弱我們保護產品的能力，如果獲得批准，可能會對我們的業務、財務狀況和經營業績產生不利影響。
此外，專利的頒發對於其發明性、範圍、有效性或可執行性並不是決定性的，我們擁有和許可的專利可能會在美國國內外的法院或專利局受到挑戰。這些挑戰可能導致獨佔性或經營自由的喪失，或者導致專利主張全部或部分縮小、無效或不可執行，這可能會限制我們使用我們的專利阻止其他人使用或商業化類似或相同的產品或技術的能力，或者限制專利的持續時間。這可能會限制我們使用我們的專利來阻止其他人使用或商業化類似或相同的產品或技術的能力，或者限制專利的持續時間，這可能會限制我們使用我們的專利來阻止其他人使用或商業化類似或相同的產品或技術的能力，或者限制專利的期限。考慮到新藥候選藥物的開發、測試和監管審查所需的時間，保護這些候選藥物的專利可能會在這些候選藥物商業化之前或之後不久到期。因此，一旦QIDP專有權到期，我們擁有的和許可的專利組合可能不會為我們提供足夠的權利來排除其他公司將與我們類似或相同的藥物商業化。請參閲標題為“與我們的行業相關的風險”有關孤兒藥物和QIDP排他性的進一步説明。
在美國以外的某些國家，知識產權執法一直有限或根本不存在。在許多其他國家，未來專利和專有權的執行可能會有問題，或者是不可預測的。此外，在一個國家頒發專利並不能保證在另一個國家頒發類似的專利。權利要求的解釋和侵權法因國家而異，因此任何專利保護的程度都是不確定的，可能會在不同的司法管轄區有所不同。
獲得和維持專利保護有賴於遵守政府專利機構提出的各種程序、文件提交、費用支付等要求，如果不符合這些要求，我們的專利保護可能會減少或取消。
在專利和申請的有效期內，需要分幾個階段向美國專利商標局(“USPTO”)和美國以外的各種政府專利代理機構支付定期維護費、續期費、年金費和各種關於專利和申請的其他政府費用，這些費用必須在專利和申請的有效期內分幾個階段支付給美國專利商標局(“USPTO”)和美國以外的各種政府專利機構。美國專利商標局和各種非政府專利機構要求在專利申請過程中和專利頒發後遵守一些程序、文件、費用支付和其他類似條款。在某些情況下，不遵守規定可能導致專利期限調整減少，或者專利或專利申請被放棄或失效，導致相關司法管轄區的專利權部分或全部喪失。
如果獲得批准，第三方可能會聲稱我們的產品侵犯了他們的專有權，並可能通過訴訟或行政訴訟挑戰產品或其專利權的批准使用或使用，為此類行為辯護可能代價高昂且耗時，轉移管理層對我們業務的注意力，並導致可能對我們的業務產生不利影響的不利結果。
我們的商業成功取決於我們的CMO和組件供應商開發、製造、營銷和銷售我們的產品和候選產品以及使用我們的專有技術而不侵犯第三方專有權利的能力和能力。在我們正在或可能正在開發產品的領域中，存在着大量由第三方擁有的美國和外國頒發的專利和未決的專利申請。由於專利申請可能需要數年時間才能公佈和發佈，因此目前可能存在我們不知道的未決申請，這些申請可能會導致我們的產品、候選產品或技術後來被授予專利，或者我們的產品或任何相應的組件材料的製造過程或組件材料本身受到侵犯，或者我們的產品、候選產品或技術的使用受到侵犯。
我們或我們的CMO或組件材料供應商可能面臨或受到第三方的訴訟威脅，指控我們的產品、候選產品和/或技術侵犯其專利和/或其他知識產權，或聲稱制造我們的產品或任何相應的組件材料的一個或多個工藝或組件材料本身，或使用我們的產品、候選產品或技術侵犯其專利和/或其他知識產權。如果發現第三方專利或其他知識產權覆蓋我們的產品、候選產品、技術或我們的用途，或任何潛在的製造工藝或組件，我們可能被要求支付損害賠償金，並且可能無法將我們的產品商業化或使用我們的技術或方法，除非我們能夠獲得該專利或知識產權的許可證。我們可能無法及時或按可接受的條款獲得許可，或者根本無法獲得許可。此外，在訴訟期間，指控侵權的第三方可以獲得初步禁令或其他公平補救措施，禁止我們製造、使用、銷售或進口我們的產品、技術或方法。
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在我們所在的行業中，通常有大量涉及專利和其他知識產權的訴訟操作，而這類訴訟的費用可能相當可觀。我們不能保證我們的候選產品或技術不會侵犯他人擁有的專利或權利，這些專利或權利可能不會及時或按可接受的條款提供給我們，或者根本不會。如果第三方聲稱我們或我們的CMO或組件材料供應商侵犯了其知識產權，我們可能會面臨許多問題，包括但不限於：
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侵權和其他知識產權索賠，無論有沒有正當理由，提起訴訟都可能既昂貴又耗時，並可能轉移管理層的注意力’從我們的業務中抽出時間和精力； |
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侵權的實質性損害賠償，包括三倍損害賠償的可能性和律師’如果確定該產品和/或其使用侵犯或違反了第三方，我們可能需要支付的費用’的權利； |
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法院禁止我們銷售或許可產品，除非第三方將其知識產權許可給我們，而第三方可能不需要這樣做； |
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如果第三方提供許可，我們可能需要向第三方支付大量版税、費用和/或授予交叉許可；以及 |
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重新設計我們的產品或流程，使其不會侵權，這可能是不可能的，或者可能需要大量的費用和時間。 |
可能會發布或提交關於我們的產品、候選產品或技術、或我們的CMO或組件材料供應商的產品、候選產品或技術的索賠，或使用我們的產品、候選產品或技術的索賠。此外，這些專利可能會在未來頒發或提交。由於在我們運營的行業中頒發了大量專利並提交了專利申請，因此存在第三方可能聲稱他們擁有包括我們的產品、候選產品或技術、或我們的CMO或組件材料供應商的專利權、或使用我們的產品、候選產品或技術的風險。
具體地説，我們在Apulmiq產品中使用環丙沙星脂質體制劑。第三方已獲得專利權，涵蓋吸入型抗生素的各種脂質體制劑，包括含有環丙沙星的製劑。雖然我們不認為這些專利權構成Apulmiq商業化的實質性障礙，但第三方可能會聲稱我們的配方侵犯了他們的專利權。如果發生這種情況，我們可能需要與該方達成許可協議，我們可能需要很長時間才能達成協議，或者我們可能無法成功達成協議。
將來，我們可能有必要強制執行我們的所有權，或者確定其他各方的範圍、有效性和不可執行性。’所有權，通過訴訟或其他爭議程序，可能代價高昂，在我們不成功的程度上，會對我們的權利產生不利影響。在這些訴訟中，法院或行政機構可以裁定我們的索賠，包括那些與執行專利權有關的索賠是無效的，或者被指控的侵權者沒有侵犯我們的權利。僅僅是任何專利或其他專有權相關訴訟或幹預程序的制度化和延續所產生的不確定性，可能會對我們的業務前景、經營業績和財務狀況產生重大的不利影響。
與我們的行業相關的風險
我們預計，如果我們的候選產品中有任何產品獲得監管部門的批准，市場上就會出現競爭。
Molgradex、Apulmiq和AeroVanc已獲得FDA的孤兒藥物指定，Molgradex已獲得EMA的孤兒藥物指定。孤兒藥物指定將在美國和歐洲分別提供七年和十年的市場獨佔權，但前提是：(I)Molgradex、Apulmiq和AeroVanc在競爭對手將相同的活性化合物用於相同的適應症之前獲得市場批准，(Ii)我們能夠生產足夠的供應來滿足市場需求，(Iii)具有相同活性成分的另一種產品被認為不具有臨牀優勢。AeroVanc和Apulmiq也獲得了QIDP地位，除了在美國獲得的任何其他獨家經營權外，還將市場獨家經營權延長了5年。
我們經營的行業(生物製藥、專業製藥、生物技術和製藥)競爭激烈，變化迅速。其他人的開發可能會使我們的任何候選產品在特定適應症中的潛在應用過時或不具競爭力，甚至在完成開發和批准該適應症之前也是如此。例如，CTFR調節劑Trikafta最近上市，被描述為治療囊性纖維化的潛在“變革性藥物”。目前尚不清楚Trikafta的可用性將如何影響像AeroVanc這樣的吸入型抗生素在囊性纖維化治療範例中的作用。如果開發成功並獲得批准，我們預計我們的候選產品將面臨競爭。我們可能無法成功地與擁有有競爭力產品的組織競爭，特別是大型製藥公司。我們的許多潛在競爭對手比我們擁有更多的財力、技術和人力資源，可能在開發、製造、營銷和分銷產品方面做得更好。其中許多公司經營着資金雄厚的大型研究、開發和商業化項目，在非臨牀和臨牀研究方面擁有豐富的經驗，獲得FDA和其他監管部門的批准以及製造和營銷產品，並擁有多個已獲批准或處於後期開發階段的產品。這些優勢可能使他們獲得FDA或任何在我們之前的外國監管機構的批准，並由於他們的孤兒藥物保護而阻止我們競爭。較小的公司也可能被證明是重要的競爭對手，特別是通過與大型製藥和生物技術公司的合作安排。此外，提高了學術機構，政府機構的意識，, 以及其他公共和私人研究機構對他們的發明的潛在商業價值的認識，導致他們積極尋求將他們開發的技術商業化，這增加了對我們項目投資的競爭。競爭產品可能
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比我們的更有效、更容易給藥，或者更有效地營銷和銷售，這將對我們的創收能力產生實質性的不利影響。
我們受到與醫療改革措施和補償政策相關的不確定性的影響，如果這些措施和補償政策對我們的產品不利，如果我們的任何候選產品獲得批准，可能會阻礙或阻止我們產品的商業成功。
第三方付款人覆蓋和報銷的不可獲得性或不足可能會對我們候選產品的市場接受度以及我們預期從這些產品獲得的未來收入產生負面影響。我們候選產品的商業成功，如果獲得批准，將取決於這些產品的成本將在多大程度上由第三方付款人支付，如政府醫療計劃、商業保險和其他組織。第三方付款人正在越來越多地挑戰價格，審查醫療產品和服務的醫療必要性和成本效益，以及它們的安全性和有效性。這些對價格的挑戰對我們來説可能是有問題的，因為我們的產品針對的是少數患者(患有孤兒疾病的患者)，因此我們需要收取非常高的價格，以收回開發成本並從收入中獲利。如果這些第三方付款人認為我們的產品與其他療法相比不具成本效益，我們可能無法在獲得第三方付款人的福利批准後獲得我們的產品的承保範圍。’計劃，或者，即使我們這樣做了，保險或付款的水平可能不足以讓我們在有利可圖的基礎上銷售我們的產品。
新批准的藥品的報銷狀態存在很大的不確定性，包括編碼、覆蓋範圍和付款。在美國，第三方付款人對藥品的承保和報銷沒有統一的政策要求，因此，不同的付款人對藥品的承保和報銷可能會有很大不同。承保範圍的確定過程通常是一個耗時且昂貴的過程，需要我們為每個付款人分別提供使用我們產品的科學和臨牀支持，但不能保證承保範圍和足夠的付款將得到一致的應用或獲得。確定付款人是否承保和報銷產品金額的過程可能與尋求批准產品或確定產品價格的過程是分開的。即使提供報銷，如果為我們的產品支付的金額被證明對醫療保健提供者無利可圖，或者利潤低於替代治療，或者如果行政負擔使我們的產品不太適合使用，市場對我們產品的接受度可能會受到不利影響。第三方付款人向我們產品的供應商報銷，如果獲得批准，可能需要捆綁付款，其中還包括管理我們產品的程序，或者第三方付款人可能要求供應商進行額外的患者測試，以證明使用我們的產品是合理的。如果我們的產品沒有單獨付款，報銷金額的充分性可能會有進一步的不確定性。
政府、私營保險公司和其他組織控制或降低醫療成本的持續努力可能會對以下方面產生不利影響：
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我們有能力為我們的產品設定合適的價格； |
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醫療保健提供者採用我們產品的速度和範圍； |
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我們創造收入或實現或保持盈利的能力； |
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我們潛在客户、供應商和合作者的未來收入和盈利能力；以及 |
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我們獲得額外資金的途徑。 |
我們成功地將我們的產品商業化的能力將取決於政府當局、私人健康保險公司和其他組織在多大程度上為我們的產品建立我們認為適當的承保範圍和報銷範圍。控制醫療費用已成為世界各地聯邦和州政府的優先事項，藥品價格一直是這一努力的重點。例如，美國國會最近進行了幾次調查，並提出了一些法案，這些法案旨在提高藥品定價的透明度，審查定價與製造商患者計劃之間的關係，改革政府對藥品的報銷方法，特朗普總統表示，降低藥品價格是他的政府的優先事項，並於2020年7月24日公佈了四項旨在降低藥品價格的行政命令。我們預計，美國以及其他國家的聯邦、州和地方政府將繼續考慮旨在降低醫療總成本的立法。此外，在某些國外市場，藥品的定價受到政府的管制，在某些情況下，可能無法獲得或報銷不足。目前還不確定未來的立法，無論是國內還是國外的立法，是否以及如何影響我們的候選產品的前景，或者聯邦、州或醫療保健服務的私人付款人可能會採取什麼行動來回應任何此類醫療改革提案或立法。採取價格控制和成本控制措施，以及在現有控制和措施的司法管轄區採取更嚴格的政策，可能會阻礙或限制我們創造收入、實現盈利或將我們的候選產品商業化的能力。, 特別是考慮到我們計劃將候選產品的價格定在較高水平。
此外，我們預計未來可能採取的醫療改革措施是不可預測的，對我們的運營和財務狀況的潛在影響也不確定，但可能會導致更嚴格的覆蓋標準，更低的報銷，以及我們可能收到的批准產品價格的額外下行壓力。醫療保險或其他政府資助計劃的任何報銷減少都可能導致私人支付者支付的類似減少。成本的實施
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如果獲得批准，遏制措施或其他醫療改革可能會阻止我們能夠創造收入、實現盈利或將我們的產品商業化。
我們面臨潛在的產品責任風險，如果針對我們的索賠成功，我們可能會對產品或候選產品承擔重大責任，並可能不得不限制其商業化。在未來，我們預計我們將需要獲得額外的或增加的產品責任保險範圍，而目前還不確定是否可以按商業合理的條款獲得這種增加或增加的保險範圍(如果可以的話)。
我們的業務(特別是在臨牀研究中使用我們的候選產品，以及銷售我們獲得市場批准的任何產品)將使我們面臨產品責任風險。患者、醫療保健提供者、製藥公司或其他銷售或參與使用我們產品的人可能會對我們提出產品責任索賠。如果我們不能成功地針對任何此類索賠為自己辯護，我們將承擔重大責任。無論是非曲直或最終結果如何，責任索賠可能會導致：
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對我們產品的需求減少，收入損失； |
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損害我公司商譽的； |
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延遲招募患者參加我們的臨牀研究； |
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臨牀研究參與者退出； |
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a “臨牀擱置，”暫停或終止臨牀研究或修改研究設計； |
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重大的相關訴訟費用； |
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向病人或其他申索人發放鉅額金錢賠償；及 |
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無法將我們的產品和候選產品商業化。 |
我們為我們的臨牀研究提供有限的產品責任保險，但我們的保險範圍可能不會報銷我們，或者可能不足以報銷我們可能遭受的所有費用或損失。再者，保險愈來愈昂貴，將來我們可能不能以合理的成本或足夠的金額維持保險，使我們不會蒙受損失。
我們預計，如果我們獲得任何候選產品的營銷批准，我們將擴大我們的保險範圍，將商業產品的銷售包括在內，但我們可能無法按照商業上可接受的條款獲得產品責任保險，或者可能無法以合理的費用或足夠的金額維持此類保險，以保護我們免受潛在損失。在基於具有意想不到的副作用的藥品的集體訴訟中，已經做出了大量判決。一項成功的產品責任索賠或一系列針對我們的索賠，如果判決超出我們的保險範圍，可能會消耗我們很大一部分現金，並對我們的業務產生不利影響。
與我們普通股相關的風險
我們的股票價格預計將繼續波動。
自從我們在2019年6月12日宣佈了我們的Impala針對APAP的Molgradex第三階段研究的頂線結果以來，我們普通股的市場價格經歷了大幅下跌，我們的股價一直並預計將繼續受到重大波動和波動的影響。從歷史上看，早期製藥、生物技術和其他生命科學公司的證券市場價格波動特別大。可能導致我們普通股市場價格波動的一些因素包括：
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新冠肺炎疫情對全球經濟、金融市場以及資金流動性和可用性的影響； |
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我們臨牀研究的失敗或不確定的數據結果； |
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我們為我們的候選產品獲得監管批准的能力，以及獲得此類批准的延遲或失敗； |
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未能達到或超過我們可能向公眾提供的任何財務和發展預測； |
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未能達到或超過投資界的財務和發展預測； |
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我們的任何候選產品，如果獲得批准，都不能取得商業成功； |
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未能維護我們現有的第三方許可和供應協議； |
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我們或我們的許可人未能起訴、維護或執行我們的知識產權； |
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適用於我們候選產品的法律或法規的變化； |
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無法獲得足夠的候選產品供應或無法以可接受的價格供應； |
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監管部門的不利決策； |
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競爭對手引進新產品、新服務或新技術； |
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如果證券或行業分析師沒有發表關於我們業務的研究或報告，或者他們對我們的業務和股票發表了不利或誤導性的意見； |
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未能獲得足夠的資本為我們的業務目標提供資金； |
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我們或我們的股東將來出售我們的普通股； |
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本公司普通股成交量； |
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公眾、立法機構、監管機構和投資界對製藥業的看法； |
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宣佈我們或我們的競爭對手的重大收購、戰略合作伙伴關係、合資企業或資本承諾； |
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與專有權有關的爭議或其他發展，包括專利、訴訟事項，以及我們為我們的技術獲得專利保護的能力； |
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關鍵人員的增減； |
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重大訴訟，包括專利或股東訴訟； |
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同類公司的市場估值變化； |
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一般市場或宏觀經濟狀況； |
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商業合作伙伴或競爭對手宣佈新的商業產品、臨牀進展或缺乏、重大合同、商業關係或資本承諾； |
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對CF、APAP、NCFB或NTM市場的一般負面宣傳，包括對這些市場的其他產品和潛在產品的負面宣傳； |
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引進與我們產品競爭的技術創新或新療法； |
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改變醫療支付制度的結構；以及 |
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我們財務業績的週期波動。 |
再者，一般的股票市場都有很大的波動，而這些波動往往與個別公司的經營表現無關。這些廣泛的市場波動也可能對我們普通股的交易價格產生不利影響。
過往，在一間公司的證券市價出現波動後，例如我們的股價下跌，股東往往會對該等公司提起集體證券訴訟。如果提起此類訴訟，可能會導致鉅額成本，並轉移管理層的注意力和資源，這可能會嚴重損害我們的盈利能力和聲譽。
如果我們不能滿足所有適用的納斯達克繼續上市要求，包括1.00美元的最低收盤價要求，我們的普通股可能會從納斯達克退市，這可能會對我們普通股的流動性和市場價格產生不利影響。
我們的普通股目前在納斯達克全球精選市場(Nasdaq Global Select Market)上市，該市場有定性和定量的持續上市要求，包括公司治理要求、公眾流通股要求和1.00美元的最低收盤價要求。如果我們的普通股連續30個工作日以低於1.00美元的收盤價交易，或者如果我們不能滿足任何其他繼續上市的要求，納斯達克可能會採取措施將我們的普通股退市。這樣的退市可能會對我們普通股的市場流動性產生不利影響，降低我們普通股的市場價格，導致投資者、供應商、客户和員工潛在的信心喪失，減少業務發展機會，並對我們為繼續運營獲得融資的能力產生不利影響。
例如，2019年11月15日，我們收到納斯達克股票市場有限責任公司的書面通知，指出根據納斯達克上市規則5550(A)(2)，我們普通股的出價連續30個工作日收盤低於在納斯達克全球精選市場繼續上市的最低每股1.00美元的要求。然而，在2019年12月10日，我們收到了納斯達克股票市場有限責任公司的書面通知，聲明由於我們的股票連續至少十個工作日的收盤價為每股1.00美元或以上，我們的股票已經重新符合最低買入價
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根據納斯達克上市規則第5450(A)(1)條的規定，繼續在納斯達克全球精選市場上市的要求為每股1.00美元。
我們將繼續因遵守影響上市公司的法律法規而產生成本和對管理層的要求。
作為一家上市公司，將繼續產生鉅額的法律、會計和其他費用，包括與上市公司報告要求相關的成本。我們還將繼續產生與公司治理要求相關的成本，包括薩班斯-奧克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)下的要求，以及美國證券交易委員會(SEC)和納斯達克(Nasdaq)實施的規則。這些規章制度也可能使我們難以獲得董事，而且成本高昂。’以及軍官’責任險。因此，我們可能更難吸引和留住合資格的人士加入我們的董事會或擔任行政人員，這可能會對投資者對我們的信心造成不利影響，並導致我們的業務或股價受到影響。
2020年3月，SEC修改了加速申報公司和大型加速申報公司的定義，將尚未開始產生大量收入的規模較小的報告公司排除在外。因此，我們將從一家較小的報告公司Accelerated Filer更改為一家較小的報告公司非Accelerate Filer，從2020年12月31日起生效。根據美國證券交易委員會的修正案，我們不再要求根據薩班斯-奧克斯利法案404(B)對我們的內部控制進行綜合獨立審計，但將繼續遵守薩班斯-奧克斯利法案404(A)和(C)。
我們預計在可預見的未來不會支付任何現金股息。
我們預計將保留未來的任何收益，為我們業務的發展和增長提供資金，並且不期望支付任何現金股息。因此，我們普通股的資本增值(如果有的話)將是股東。’在可預見的未來，唯一的收益來源(如果有的話)。
我們已經完成了某些交易，這些交易很可能導致了根據本條例第382條的所有權變更國税法限制使用我們的淨營業虧損結轉和某些其他税收屬性。
如果一家公司經歷了“所有權變更”根據《國內税法》第381、382和383條的規定，本公司’在所有權變更前產生的淨營業虧損結轉和某些其他税項屬性在所有權變更後受使用限制。一般而言，如果公司發生累計變更，則會發生所有權變更’在三年的滾動期間，某些股東擁有的股權超過50個百分點。類似的規則可能適用於州税法。我們的淨營業虧損、結轉和某些其他税收屬性將受到使用限制。未來更多的所有權變更可能會導致我們的淨營業虧損結轉受到額外的限制。因此，即使我們實現盈利，我們也可能無法利用我們的淨營業虧損結轉和其他税收屬性中的一大部分，這可能會對現金流和運營結果產生重大不利影響。
第二條股權證券的未登記銷售和所得資金的使用。
沒有。
第3項高級證券違約
沒有。
第四項礦山安全資料披露
不適用。
第5項其他資料
沒有。
第六項展品
作為本報告的一部分附上了一份附件索引，並通過引用將其併入本報告。
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陳列品指數
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陳列品 數 |
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描述 |
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10.1 |
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薩瓦拉公司(Savara Inc.)修訂並重新啟動2015年綜合激勵計劃，經修訂(合併時參考註冊人於2020年6月1日提交的當前8-K表格報告的附件10.1。) |
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31.1 |
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根據根據2002年薩班斯-奧克斯利法案第302節通過的1934年證券交易法規則13a-14(A)和15d-14(A)對首席執行官進行認證。 |
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31.2 |
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根據根據2002年薩班斯-奧克斯利法案第302節通過的1934年證券交易法規則13a-14(A)和15d-14(A)對首席財務官進行認證。 |
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32.1 |
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根據“美國法典”第18編第1350條(根據2002年薩班斯-奧克斯利法案第906條通過)頒發首席執行官和首席財務官證書。 |
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101.INS |
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內聯XBRL實例文檔-實例文檔不會顯示在交互數據文件中，因為XBRL標記嵌入在內聯XBRL文檔中。 |
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101.SCH |
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內聯XBRL分類擴展架構文檔 |
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101.CAL |
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內聯XBRL分類擴展計算鏈接庫文檔 |
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101.DEF |
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內聯XBRL分類擴展定義Linkbase文檔 |
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101.LAB |
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內聯XBRL分類擴展標籤Linkbase文檔 |
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101.PRE |
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內聯XBRL分類擴展演示文稿Linkbase文檔 |
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104 |
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封面交互數據文件(嵌入在內聯XBRL文檔中) |
55
簽名
根據1934年證券交易法的要求，註冊人已正式促使本報告由正式授權的下列簽名人代表其簽署。
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公司名稱 |
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日期：2020年8月6日下午 |
依據： |
/s/David Lowrance |
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戴夫·勞倫斯 |
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首席財務官 (首席財務會計官) |
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日期：2020年8月6日下午 |
依據： |
/s/羅伯特·內維爾 |
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羅伯特·內維爾 |
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首席執行官 (首席行政主任) |
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