AXLA-20200630
2020Q2錯誤0001633070--12-3100016330702020-01-012020-06-30xbrli：共享00016330702020-08-03iso4217：美元00016330702020-06-3000016330702019-12-31iso4217：美元xbrli：共享00016330702020-04-012020-06-3000016330702019-04-012019-06-3000016330702019-01-012019-06-3000016330702018-12-3100016330702019-06-300001633070美國-GAAP：CommonStockMember2018-12-310001633070US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2018-12-310001633070美國-GAAP：SecuryStockMember2018-12-310001633070美國-GAAP：RetainedEarningsMember2018-12-310001633070美國-GAAP：CommonStockMember2019-01-012019-03-310001633070US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2019-01-012019-03-3100016330702019-01-012019-03-310001633070美國-GAAP：RetainedEarningsMember2019-01-012019-03-3100016330702019-03-310001633070美國-GAAP：CommonStockMember2019-03-310001633070US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2019-03-310001633070美國-GAAP：SecuryStockMember2019-03-310001633070美國-GAAP：RetainedEarningsMember2019-03-310001633070美國-GAAP：CommonStockMember2019-04-012019-06-300001633070US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2019-04-012019-06-300001633070美國-GAAP：RetainedEarningsMember2019-04-012019-06-300001633070美國-GAAP：CommonStockMember2019-06-300001633070US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2019-06-300001633070美國-GAAP：SecuryStockMember2019-06-300001633070美國-GAAP：RetainedEarningsMember2019-06-300001633070美國-GAAP：CommonStockMember2019-12-310001633070US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2019-12-310001633070美國-GAAP：SecuryStockMember2019-12-310001633070美國-GAAP：RetainedEarningsMember2019-12-310001633070US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2020-01-012020-03-3100016330702020-01-012020-03-310001633070美國-GAAP：RetainedEarningsMember2020-01-012020-03-3100016330702020-03-310001633070美國-GAAP：CommonStockMember2020-03-310001633070US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2020-03-310001633070美國-GAAP：SecuryStockMember2020-03-310001633070美國-GAAP：RetainedEarningsMember2020-03-310001633070美國-GAAP：CommonStockMember2020-04-012020-06-300001633070US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2020-04-012020-06-300001633070美國-GAAP：RetainedEarningsMember2020-04-012020-06-300001633070美國-GAAP：CommonStockMember2020-06-300001633070US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2020-06-300001633070美國-GAAP：SecuryStockMember2020-06-300001633070美國-GAAP：RetainedEarningsMember2020-06-300001633070AXLA：實驗室設備成員2020-06-300001633070AXLA：實驗室設備成員2019-12-310001633070美國-GAAP：租賃改進成員2020-06-300001633070美國-GAAP：租賃改進成員2019-12-310001633070Axla：OfficeAndComputerEquipmentMember2020-06-300001633070Axla：OfficeAndComputerEquipmentMember2019-12-310001633070美國-GAAP：傢俱和固定成員2020-06-300001633070美國-GAAP：傢俱和固定成員2019-12-310001633070US-GAAP：公允價值輸入級別1成員US-GAAP：FairValueMeasurementsRecurringMember2020-06-300001633070US-GAAP：公允價值輸入級別2成員US-GAAP：FairValueMeasurementsRecurringMember2020-06-300001633070US-GAAP：公允價值輸入級別3成員US-GAAP：FairValueMeasurementsRecurringMember2020-06-300001633070US-GAAP：FairValueMeasurementsRecurringMember2020-06-300001633070US-GAAP：公允價值輸入級別1成員US-GAAP：FairValueMeasurementsRecurringMember2019-12-310001633070US-GAAP：公允價值輸入級別2成員US-GAAP：FairValueMeasurementsRecurringMember2019-12-310001633070US-GAAP：公允價值輸入級別3成員US-GAAP：FairValueMeasurementsRecurringMember2019-12-310001633070US-GAAP：FairValueMeasurementsRecurringMember2019-12-31xbrli：純0001633070美國-GAAP：SecuredDebtMemberUS-GAAP：倫敦銀行間同業拆借利率LIBOR成員Axla：兩千八百家工廠成員2018-01-012018-01-310001633070美國-GAAP：SecuredDebtMemberAxla：兩千八百家工廠成員2020-06-300001633070Axla：Amended兩千和十八個設施成員SRT：ScenarioForecastMemberUS-GAAP：LineOfCreditMember2021-02-012021-02-280001633070Axla：Amended兩千和十八個設施成員US-GAAP：LineOfCreditMember2018-10-310001633070Axla：Amended兩千和十八個設施成員US-GAAP：LineOfCreditMember2020-06-300001633070Axla：Amended兩千和十八個設施成員US-GAAP：LineOfCreditMember2019-12-310001633070美國-GAAP：IPO成員2019-05-132019-05-130001633070美國-GAAP：IPO成員2019-05-130001633070AXLA：A2020PublicOfferingMember2020-05-182020-05-180001633070AXLA：A2020PublicOfferingMember2020-05-180001633070SRT：最大成員數AXLA：AtTheMarketOfferingMember2020-06-052020-06-050001633070AXLA：AtTheMarketOfferingMember2020-04-012020-06-300001633070US-GAAP：SubequentEventMemberAXLA：AtTheMarketOfferingMember2020-07-012020-08-050001633070Axla：StockOptionAndIncentivePlan2019成員2019-04-290001633070Axla：StockOptionAndIncentivePlan2019成員2019-04-292019-04-290001633070AXLA：A2019StockPlanMember美國-GAAP：CommonStockMember美國-GAAP：EmployeeStockOptionMember2020-01-012020-01-010001633070AXLA：A2019StockPlanMember美國-GAAP：CommonStockMember美國-GAAP：EmployeeStockOptionMember2020-06-300001633070Axla：EmployeeStockPurche 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目錄
美國
證券交易委員會
華盛頓特區20549
______________________________________________________________________________
形式10-Q
______________________________________________________________________________
☒根據1934年“證券交易法”第13或15(D)節規定的季度報告
關於截至的季度期間2020年6月30日
或
☐根據1934年證券交易所法令第13或15(D)條提交的過渡報告
對於從_到__的過渡期，*
佣金檔案編號001-38501
______________________________________________________________________________
AXCELLA Health Inc.
(章程中規定的註冊人的確切姓名)
______________________________________________________________________________
特拉華州26-3321056
(州或其他司法管轄區)
公司或組織)		(I.R.S.僱主
識別號碼)
紀念大道840號
劍橋, 馬薩諸塞州
(主要行政機關地址)
02139
(郵政編碼)
(857) 320-2200
(登記人的電話號碼，包括區號)

根據該法第12(B)條登記的證券：
每一類的名稱商品代號每間交易所的註冊名稱
普通股車軸納斯達克全球市場

______________________________________________________________________________
用複選標記表示註冊人(1)是否在過去12個月內(或在要求註冊人提交此類報告的較短期限內)提交了1934年證券交易法第F13或15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內是否一直遵守此類提交要求。是  ☒*☐

用複選標記表示註冊人是否在過去12個月內(或註冊人被要求提交和發佈此類文件的較短時間內)以電子方式提交併發佈在其公司網站(如果有)中，根據S-T法規(本章232.405節)第405條要求提交和發佈的每個交互數據文件。是  ☒*☐
用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司還是新興的成長型公司。請參閲“交易法”第12b-2條中“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小報告公司”和“新興成長型公司”的定義。
大型加速文件管理器☐
加速的文件管理器☐
非加速文件管理器☒規模較小的新聞報道公司☒
新興成長型公司☒
如果是新興成長型公司，請通過複選標記表明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據“交易法”第13(A)條規定的任何新的或經修訂的財務會計準則。☐  
用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如交易法第12b-2條所定義)。☐*☒
截至2020年8月3日，註冊人擁有36,446,872普通股，每股面值0.001美元，已發行。

1
目錄
關於前瞻性陳述的特別説明

在此Form 10-Q季度報告或季度報告中，我們使用以下定義的術語：

“候選產品”指的是我們研究的候選產品之一。

“開發平臺”指的是我們專有的以人為本的開發平臺。

“劑量”是指候選產品在臨牀研究或計劃的臨牀試驗中的曝光量。

“非藥物”指的是候選產品的非治療性用途。這種用途可以作為食品或膳食補充劑。

“臨牀試驗”是指符合有效研究新藥申請要求(IND)的候選藥物的人體臨牀研究。

“臨牀研究”是指機構審查委員會批准的，或IRB批准的，在人體上進行的臨牀研究，我們的產品候選符合美國食品和藥物管理局(FDA)的法規和指南，支持IND以外的食品研究(在任何決定將產品候選開發為IND或非藥品候選產品的藥品候選之前)。在這些食品研究中，基於我們對FDA法規和指南的理解，我們在人體(包括疾病患者)上評估了一種候選產品的安全性、耐受性和對人體正常結構和功能的影響。這些研究的設計或目的不是評估候選產品診斷、治癒、緩解、治療或預防疾病的能力，因為如果我們決定將候選產品開發為藥物或治療藥物，這些研究將在臨牀試驗中進行評估。
本季度報告包含涉及風險和不確定性的前瞻性陳述。我們根據1995年“私人證券訴訟改革法”和其他聯邦證券法中的安全港條款作出這樣的前瞻性聲明。本季度報告中除歷史事實陳述外的所有陳述均為前瞻性陳述。在某些情況下，您可以通過“可能”、“將”、“應該”、“預期”、“打算”、“計劃”、“預期”、“相信”、“估計”、“預測”、“潛在”、“繼續”等術語或這些術語或其他可比術語的負面意義來識別前瞻性陳述。這些前瞻性陳述包括但不限於有關以下方面的陳述：

•我們的候選產品對健康和/或疾病的好處及其商業潛力；

•我們產品開發活動的成功、成本和時間，包括關於啟動和完成臨牀前研究、臨牀研究或臨牀試驗和相關準備工作的時間以及這些臨牀前研究、臨牀研究和臨牀試驗結果的可獲得性時間的聲明，包括我們為AXA1125和AXA1665計劃的IND提交和臨牀試驗；

•我們從FDA、歐洲藥品管理局(European Medicines Agency)或歐洲藥品管理局(EMA)以及其他類似監管機構獲得和維持監管批准的能力，或為我們的候選產品找到替代監管商業化途徑的能力，以及獲得批准的候選產品標籤上的任何相關限制、限制或警告；

•我們的資金需求和資金是否充足，以便在一段時間內為公司運營和業務計劃提供資金，包括完成我們候選產品的進一步開發所需的資金，如果成功，則將這些候選產品商業化為藥物或非藥物產品；
•我們對獲得和維護我們候選產品的知識產權保護能力、開發平臺和此類保護類型的期望；

2
目錄
•如果獲得批准，我們有能力和潛力成功生產我們的候選產品，用於臨牀前研究、臨牀研究和臨牀試驗，並用於商業用途；

•我們候選產品的市場規模和增長潛力，以及我們單獨或與其他公司聯合服務這些市場的能力；

•如果我們的產品獲得批准，我們的候選產品的市場接受率和程度；

•美國和國外的監管動態；

•我們有能力以合理的條款與第三方達成合作、夥伴關係或其他協議，或開發一個或多個候選產品或將我們的任何候選產品商業化(如果獲得批准)；

•我們有能力確保足夠的製造和供應鏈能力；

•已有或可能獲得的競爭產品或療法的成功；

•吸引和留住關鍵的科學、管理或其他必要人才的能力；

•我們對產品開發和上市公司的費用、未來收入、資本需求和額外融資需求的估計；

•我們內部控制存在缺陷的可能性；

•新冠肺炎疫情對上述任何一項的影響；及

•其他風險和不確定性，包括本季度報告第二部分第1A項風險因素中討論的風險和不確定性。
本季度報告中的任何前瞻性陳述都反映了我們對未來事件和未來財務表現的當前看法，涉及已知和未知的風險、不確定因素和其他因素，這些風險、不確定因素和其他因素可能會導致我們的實際結果、業績或成就與這些前瞻性陳述明示或暗示的任何未來結果、業績或成就大不相同。可能導致實際結果與當前預期大不相同的因素包括，除其他外，在本季度報告第II部分，第1a項，風險因素和其他部分中描述的因素。鑑於這些不確定性，您不應過度依賴這些前瞻性陳述。除非法律要求，我們沒有義務以任何理由更新或修改這些前瞻性陳述，即使未來有新的信息可用。
我們可能會不時提供有關我們的行業、一般商業環境和某些疾病的市場的估計、預測和其他信息，包括對這些市場的潛在規模和某些疾病的估計發病率和流行率的估計。基於估計、預測、預測、市場研究或類似方法的信息本質上會受到不確定因素的影響，而實際事件、情況或數字(包括實際的疾病患病率和市場規模)可能與本季度報告中反映的信息大不相同。除非另有明確説明，否則我們從市場研究公司和其他第三方、行業、醫療和一般出版物、政府數據和類似來源準備的報告、研究調查、研究和類似數據中獲得本行業、業務信息、市場數據、流行信息和其他數據，在某些情況下應用我們自己的假設和分析，這些假設和分析在未來可能被證明不準確。
3
目錄
AXCELLA Health Inc.
表格10-Q
目錄
頁
第一部分-財務信息
項目1.簡明合併財務報表(未經審計)
6
簡明綜合資產負債表
6
簡明合併經營報表與全面虧損
7
簡明現金流量表合併表
8
股東權益簡明合併報表(虧損)
9
未經審計的簡明合併財務報表附註
10
項目2.管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析
19
第三項關於市場風險的定量和定性披露
30
項目4.控制和程序
30
第二部分：其他資料
項目1.法律訴訟
30
第1A項危險因素
31
第二項未登記的股權證券銷售和收益的使用
103
第3項高級證券違約
103
項目4.礦山安全披露
103
項目5.其他信息
103
項目6.展品
105
簽名
106

4
目錄
第一部分-財務信息
項目一.簡明合併財務報表(未經審計)

AXCELLA Health Inc.
簡明綜合資產負債表(未經審計)
(以千為單位，不包括每股和每股數據)
自.起
六月三十日，
2020		十二月三十一號，
2019
資產
流動資產：
現金和現金等價物$121,326  $92,053  
預付費用和其他流動資產2,865  1,487  
流動資產總額124,191  93,540  
財產和設備，淨額357  608  
保證金—  211  
總資產$124,548  $94,359  
負債與股東權益
流動負債：
應付帳款$1,634  $1,998  
應計費用和其他流動負債3,930  6,358  
長期債務的當期部分5,417  —  
流動負債總額10,981  8,356  
長期債務，扣除當期部分和貼現後的淨額19,659  24,897  
其他負債945  882  
負債共計31,585  34,135  
承諾和或有事項—  —  
股東權益：
普通股，$0.001票面價值；150,000,000授權股份，36,666,227和23,607,797已發行及已發行的股份36,247,246和23,188,816分別於2020年6月30日和2019年12月31日發行的股票
37  24  
額外實收資本337,913  276,286  
國庫股，418,981按成本價計算的股份
—  —  
累積赤字(244,987) (216,086) 
股東權益總額92,963  60,224  
總負債和股東權益$124,548  $94,359  
附註是這些未經審計的簡明綜合財務報表的組成部分。
5
目錄
AXCELLA Health Inc.
簡明合併操作報表
和全面虧損(未經審計)
(以千為單位，不包括每股和每股數據)
三個月
六月三十日，		截至6月30日的六個月，
2020201920202019
業務費用：
研究與發展$8,565  $9,343  $18,900  $16,906  
一般和行政4,619  4,728  8,744  8,196  
業務費用共計13,184  14,071  27,644  25,102  
運營損失(13,184) (14,071) (27,644) (25,102) 
其他收入(費用)：
優先股權證負債的公允價值變動—  —  —  (51) 
利息收入(費用)，淨額(708) (376) (1,257) (867) 
其他收入(費用)合計(淨額)(708) (376) (1,257) (918) 
淨虧損和綜合虧損$(13,892) $(14,447) $(28,901) $(26,020) 
每股基本和攤薄淨虧損$(0.48) $(0.95) $(1.10) $(2.60) 
加權平均已發行普通股、基本普通股和稀釋普通股29,202,367  15,230,815  26,195,591  10,032,202  
附註是這些未經審計的簡明綜合財務報表的組成部分。
6
目錄
AXCELLA Health Inc.
現金流量表簡明合併報表(未經審計)
(千)
截至六個月
六月三十日，
20202019
來自經營活動的現金流：
淨損失$(28,901) $(26,020) 
調整以調節淨虧損與經營活動中使用的淨現金：
折舊攤銷251  364  
基於股票的薪酬費用3,555  2,644  
優先股權證負債的公允價值變動—  51  
非現金利息支出265  292  
流動資產和流動負債變動情況：
預付費用和其他資產(1,167) (2,674) 
應付帳款(523) 111  
應計費用和其他流動負債(2,529) (215) 
經營活動中使用的現金淨額(29,049) (25,447) 
投資活動的現金流量：
購買財產和設備(59) (47) 
投資活動所用現金淨額(59) (47) 
籌資活動的現金流量：
發行普通股所得收益，扣除發行成本58,381  64,935  
支付成功費義務—  (1,220) 
行使普通股期權所得收益—  223  
籌資活動提供的現金淨額58,381  63,938  
現金及現金等價物淨增加情況29,273  38,444  
期初現金和現金等價物92,053  79,466  
期末現金和現金等價物$121,326  $117,910  
補充現金流信息：
支付利息的現金$570  $1,436  
補充披露非現金投融資活動：
將認股權證重新分類為額外實收資本$—  $476  
首次公開發行結束時將優先股轉換為普通股$—  $197,888  
期末已招致但未支付的公開發售費用$296  $402  
附註是這些未經審計的簡明綜合財務報表的組成部分。
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AXCELLA Health Inc.
股東權益簡明合併報表(虧損)(未經審計)
(單位為千，共享數據除外)

可贖回可轉換優先股普通股庫存股總計
股份數量股份面值額外實收資本股份數量累積赤字*股東權益(赤字)
餘額-2018年12月31日26,831,246  $197,842  5,193,915  $6  $7,290  418,981  $—  $(157,049) $(149,753) 
普通股期權的行使1,335  12  12  
優先股對贖回價值的增值46(46) (46) 
以股票為基礎的薪酬1,137  1,137  
淨損失(11,573) (11,573) 
餘額-2019年3月31日26,831,246  197,888  5,195,250  6  8,393  418,981  —  (168,622) (160,223) 
普通股期權的行使44,697  211  211  
首次公開發行結束時將優先股轉換為普通股(26,831,246) (197,888) 14,641,997  15  197,873  197,888  
普通股發行，扣除發行成本$6,896
3,571,428  3  64,529  64,532  
將認股權證重新分類為額外實收資本476  476  
普通股認股權證的行使45,414  —  —  
以股票為基礎的薪酬1,507  1,507  
淨損失(14,447) (14,447) 
餘額-餘額-2019年6月30日—  $—  23,498,786  $24  $272,989  418,981  $—  $(183,069) $89,944  
餘額-2019年12月31日—  —  23,607,797  24  276,286  418.981  —  (216,086) 60,224  
以股票為基礎的薪酬1,599  1,599  
淨損失(15,009) (15,009) 
餘額-2020年3月31日—  —  23,607,797  24  277,885  418,981  $—  (231,095) 46,814  
普通股期權的行使3,166  —  —  
普通股發行，扣除發行成本$4,338
13,055,264  13  58,072  58,085  
以股票為基礎的薪酬1,956  1,956  
淨損失$(13,892) (13,892) 
餘額-2020年6月30日—  $—  36,666,227  $37  $337,913  418,981  $—  $(244,987) $92,963  
附註是這些未經審計的簡明綜合財務報表的組成部分。
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AXCELLA Health Inc.
簡明合併財務報表附註(未經審計)
1. 業務性質
Axcella Health Inc.和子公司(“Axcella”、“公司”或“我們”)是一家生物技術公司，於2008年8月27日在特拉華州註冊成立，主要營業地點在馬薩諸塞州劍橋市。該公司專注於利用內源性代謝調節劑(EMM)開創治療複雜疾病和改善健康的新方法。該公司的候選產品由多個EMM組成，這些EMM以不同的組合和比率設計，目標是同時影響多個生物途徑。
該公司受到生物技術行業早期公司常見的風險和不確定因素的影響，這些風險和不確定因素包括但不限於技術的成功開發、獲得額外資金、專有技術的保護、遵守政府法規、臨牀研究和臨牀試驗失敗的風險、在必要時為其候選產品獲得市場批准併成功銷售產品的需要、經營結果的波動、影響治療定價的經濟壓力、對關鍵人員的依賴、與技術變化相關的風險、競爭對手的技術創新開發以及大規模生產的能力。目前正在開發的候選產品將需要大量額外的研究和開發努力，包括臨牀前和臨牀測試，以及商業化之前任何必要的監管批准。這些努力需要大量額外資本、充足的人員和基礎設施以及廣泛的合規報告能力。即使開發工作取得成功，該公司何時(如果有的話)將從產品銷售中獲得可觀的收入也是不確定的。
隨附的簡明綜合財務報表乃按持續經營基準編制，考慮在日常業務過程中變現資產及清償負債及承擔。該公司歷來以出售優先股和普通股的收益以及貸款和擔保協議下的借款為其運營提供資金。截至2020年6月30日，公司累計虧損美元。245.0百萬該公司預計在可預見的未來將繼續產生營業虧損。本公司預期，其於2020年6月30日的現金及現金等價物將足以在本中期簡明綜合財務報表發佈之日起至少未來12個月內為其營運提供資金。
新冠肺炎大流行已經蔓延到全球，包括美國和歐洲國家，這導致政府正在實施重大措施來控制病毒的傳播，包括隔離、旅行限制、關閉企業和關閉非基本護理和臨牀試驗的臨牀地點。雖然我們目前無法預測新冠肺炎的範圍和嚴重程度，但這些事態發展和措施可能會對我們的業務、我們的運營結果和財務狀況產生實質性的不利影響，特別是如果新冠肺炎疫情對我們及時或根本無法進行和完成正在進行的臨牀研究和計劃中的臨牀試驗的能力造成不利影響的話。此外，美國證券交易委員會(SEC)或美國食品和藥物管理局(FDA)等政府機構的潛在停擺可能會限制我們籌集資金的能力，並對我們的產品開發時間表產生負面影響。
本公司考慮新冠肺炎對所用假設及估計的影響，並確定於截至2020年6月30日止三個月及六個月之本公司經營業績及財務狀況並無重大不利影響。新冠肺炎未來對我們運營的影響有多大還是個未知數。一場曠日持久的大流行可能會對公司的財務業績和業務運營產生重大不利影響，包括公司完成我們正在進行的臨牀研究和計劃中的臨牀試驗的時間和能力，以及推進我們的EMM開發所需的其他努力。
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目錄
2. 重要會計政策摘要
列報依據和合並原則
該公司的簡明綜合財務報表是按照美國公認的會計原則(“GAAP”)編制的。
隨附的簡明綜合財務報表包括本公司及其全資子公司的賬目。所有公司間賬户和交易在合併中都已取消。
未經審計的中期財務信息
該公司未經審計的簡明綜合財務報表是根據公認會計原則和證券交易委員會的規則和條例編制的。按照公認會計原則編制的財務報表中通常包含的某些信息和腳註披露，在此類規則和法規允許的情況下，已從本報告中濃縮或省略。因此，這些簡明綜合財務報表應與截至2019年12月31日及截至2019年12月31日的年度的經審計財務報表及其附註一起閲讀，這些附註包括在本公司於2020年3月23日提交給證券交易委員會的截至2019年12月31日的Form 10-K年報(“2019年年報”)中。任何中期的結果不一定代表未來任何時期的結果。
未經審核的簡明綜合財務報表已按經審核財務報表的相同基準編制。本公司管理層認為，隨附的未經審核簡明綜合財務報表載有公平列報本公司截至2020年6月30日的財務狀況、截至2020年6月30日及2019年6月30日止三個月及六個月的經營業績、截至2020年及2019年6月30日止六個月的股東權益表，以及截至2020年及2019年6月30日止六個月的現金流量所需的所有調整。這樣的調整是正常的和重複的。截至2020年6月30日的三個月和六個月的業績不一定代表截至2020年12月31日的一年或任何未來時期的業績。

隨附的未經審核簡明綜合財務報表反映本附註所述若干重大會計政策在未經審核簡明綜合財務報表中的應用情況。截至2020年6月30日，與2019年年報披露的會計政策相比，公司的重大會計政策沒有發生重大變化。
預算的使用
根據公認會計原則編制簡明綜合財務報表時，管理層須作出估計及假設，以影響於簡明綜合財務報表日期呈報的資產及負債額、披露或有資產及負債，以及報告期內呈報的開支金額。該公司根據歷史經驗、已知趨勢和其他其認為在當時情況下合理的特定市場或相關因素作出估計。在持續的基礎上，管理層根據環境、事實和經驗的變化對其估計進行評估。實際結果可能與這些估計或假設不同。





10
目錄
已發佈和未採用的會計公告
2016年2月，FASB發佈了ASU No.2016-02，租賃(主題842)(“ASU 2016-02”)，隨後發佈的各種ASU對此進行了修訂。該標準要求承租人將資產負債表上期限超過一年的經營租賃確認為使用權資產和相應的租賃負債，以租賃付款的現值計量。承租人被要求將租賃分類為融資租賃或經營性租賃。新標準將於2022年1月1日起對本公司生效。該公司預計，自採用之日起，將採用修改後的追溯性方法，這樣就不會重述以前的期間。本公司正在評估採用該準則對本公司綜合財務報表和相關披露的預期影響，並將在採用後確認租賃期限超過一年的現有經營租賃的租賃義務和使用權資產。該公司希望通過選擇ASU 2016-02年度允許的實際權宜之計過渡一攬子方案來利用某些可用的權宜之計，這使得公司可以不重新評估以前關於安排是否為租約或包含租約、租約的分類以及初始直接成本的處理的會計結論。該公司還預計將作出會計政策選擇，將初始期限不超過12個月的租賃從資產負債表日期中剔除。
3. 財產和設備
物業和設備由以下各項組成(以千為單位)：
六月三十日，
2020		十二月三十一號，
2019
實驗室設備$3,511  $3,511  
租賃權的改進597  597  
辦公室和計算機設備111  111  
傢俱和固定裝置122  122  
財產和設備4,341  4,341  
減去：累計折舊和攤銷(3,984) (3,733) 
財產和設備，淨額$357  $608  
截至2020年6月30日和2019年6月30日的6個月的折舊和攤銷費用為1美元。0.3300萬美元和300萬美元0.4分別為百萬美元。
4. 公允價值計量
下表列出了在公允價值層次結構內按公允價值經常性計量的金融資產(以千計)：
2020年6月30日的公允價值計量使用：
1級2級第3級總計
資產：
現金等價物$118,826  $—  $—  $118,826  
總計$118,826  $—  $—  $118,826  

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目錄
2019年12月31日的公允價值計量使用：
1級2級第3級總計
資產：
現金等價物$91,803  $—  $—  $91,803  
總計$91,803  $—  $—  $91,803  
現金等價物由交易所交易貨幣市場基金持有的基金組成，現金等價物的公允價值根據該基金的報價市場價格確定。
由於這些資產和負債的短期性質，在綜合資產負債表上報告的應付賬款和應計費用的賬面價值接近其公允價值。長期債務的賬面價值接近公允價值，本公司債務安排的2018年修訂證明瞭這一點。
5. 應計費用和其他流動負債
應計費用和其他負債包括以下內容(以千計)：
​六月三十日，
2020		十二月三十一號，
2019
應計僱員薪酬和福利$1,811  $3,109  
應計外部研發費用1,303  1,799  
應計專業費用743  985  
其他73  465  
應計費用和其他流動負債總額$3,930  $6,358  

6. 債務融資
長期債務包括以下內容(以千計)：
​六月三十日，
2020		十二月三十一號，
2019
長期債務本金$26,000  $26,000  
債務貼現(382) (456) 
遞延融資費(542) (647) 
長期債務的當期部分(5,417) —  
長期債務，扣除當期部分和貼現後的淨額$19,659  $24,897  
本公司於2018年1月訂立擔保債務融資(“2018融資”)。2018年貸款的利率等於倫敦銀行間同業拆借利率(LIBOR)加碼8.50年利率(%)8.67截至2020年6月30日的%)按月支付。本公司授予貸款人對本公司所有資產(不包括知識產權)的優先擔保權益，並對該知識產權授予負面質押。
於2018年10月，本公司修訂了2018年貸款(“經修訂2018年貸款”)，在符合若干條件的情況下，只將利息期限延長至2020年7月或2021年1月，並將到期日延長至2022年7月或2023年1月。利率沒有通過修正案改變。在2019年5月IPO完成後，僅計息期延長至2021年1月，到期日延長至2023年1月。每月本金支付$1.1百萬美元將於2021年2月開始24月份。
12
目錄
截至2020年及2019年6月30日止六個月，因攤銷債務貼現及遞延融資費而產生的利息開支為#美元。0.2百萬美元和$0.3分別為2000萬人。
終端利息費
該公司的債務安排包括總計#美元的終端利息費用義務。1.4這筆貸款是在貸款的最後本金支付時到期的，並隨着貸款安排的修改而不時進行修改。本公司將在貸款期限內累計終點費義務。終點站利息費的賬面價值為$。0.92020年6月30日和2019年12月31日均為100萬。
截至2020年6月30日的長債預定本金到期日如下(單位：千)：
截至十二月三十一日止的年度：
2021$11,917  
202213,000  
20231,083  
$26,000  

7. 股東權益
可贖回可轉換優先股
首次公開發售完成後，所有已發行的可贖回可轉換優先股合共兑換為14,641,997普通股。該公司優先股的持有者擁有一定的投票權、股息和贖回權，以及清算優先權和轉換特權。與優先股相關的所有權利、優惠和特權在公司首次公開募股時終止，同時將優先股的所有流通股轉換為普通股。
首次公開發行(IPO)
2019年5月，本公司發佈3,571,428普通股，公開發行價為$20.00每股淨收益$64.5萬元，扣除承銷折扣和佣金等發行費用後。
2020年公開發行
2020年5月18日，本公司完成了後續公開發行，據此，本公司共發行了12,650,000其普通股，包括全面行使承銷商購買額外股份的選擇權，公開發行價為#美元4.75在扣除承保折扣和佣金之前的每股收益。該公司收到的淨收益總額約為#美元。55.9在扣除承銷折扣和佣金以及其他發行費用後為10萬美元。
在市場上提供產品

於二零二零年六月五日，本公司與SVB Leerink LLC(“SVB Leerink”)訂立銷售協議，根據該協議，本公司可發售其普通股股份，總髮行價最高可達$35通過SVB Leerink，作為其代理(“自動取款機服務”)，可不時獲得600萬美元的資金。在截至2020年6月30日的三個月內，本公司總共銷售了405,264根據自動櫃員機發售的普通股，淨現金收益為#美元。2.1300萬美元，扣除佣金和費用#美元后0.22000萬。2020年6月30日之後，公司額外銷售了199,626根據自動櫃員機發售的普通股，淨現金收益為#美元。1.12000萬。
13
目錄
2019年股票期權和激勵計劃。
2019年股票期權與激勵計劃(《2019年計劃》)於2019年4月29日經我司董事會批准，並於IPO完成後生效。2019年計劃規定向公司高管、員工、董事和顧問授予激勵性股票期權、不合格股票期權、股票增值權、限制性股票單位、限制性股票獎勵、非限制性股票獎勵和現金獎勵。根據2019年計劃初步預留供發行的股份數量為905,000，自2020年1月1日起累計增加，此後每年1月1日累計增加4前一年12月31日已發行的本公司普通股股數的百分比，或本公司董事會或董事會薪酬委員會決定的較少股數。2020年1月1日，2019年計劃可供發行的股票數量自動增加927,553分享。
根據2019年計劃，未來可供授予的股票數量為686,518截至2020年6月30日。
2019年員工購股計劃
2019年員工購股計劃(以下簡稱2019年ESPP)於2019年4月29日經公司董事會批准，自首次公開發行(IPO)起生效。總計237,181根據本計劃，普通股最初保留供發行，將於2020年1月1日累計增加，此後每年1月1日1前一年12月31日已發行的本公司普通股股數的百分比，或本公司董事會或董事會薪酬委員會決定的較少股數。2020年1月1日，根據ESPP可發行的股票數量自動增加了231,888分享。
截至2020年6月30日，根據ESPP可能發行的股票總數為469,069分享。截至2020年6月30日，尚未根據ESPP發行任何股票。
每個股票期權獎勵的公允價值在授予之日使用Black-Scholes期權定價模型進行估計。由於其普通股在2019年5月9日(即第一個交易日)之前沒有公開市場，並且本公司普通股的交易歷史有限，截至2020年6月30日，本公司根據對一組發佈條款基本相似的期權的指導公司報告數據的分析，確定了授予獎勵的波動性。預期波動率是使用這組指導公司的歷史波動率衡量標準的加權平均值來確定的。該公司預計將繼續這樣做，直到它有足夠的關於其交易的股票價格波動的歷史數據為止。本公司股票期權的預期期限是利用“簡化”方法確定的，用於獎勵符合“普通”期權資格的股票。無風險利率是通過參考授予獎勵時生效的美國國債收益率曲線確定的，時間段大致等於獎勵的預期期限。該公司尚未支付，也不預期支付其普通股的現金股利，因此，預期股息收益率假設為零。

該公司用來確定授予日期授予的股票期權公允價值的假設如下：
三個月
六月三十日，		截至6月30日的六個月，
2020201920202019
無風險利率0.38 %
1.84% - 2.34%
1.28 %
1.84% - 2.50%
預期期權壽命(以年為單位)5.386.255.906.25
預期股息收益率0 %0 %0 %0 %
預期波動率75.1 %73.4 %73.2 %73.4 %
14
目錄
股票期權活動
下表彙總了公司截至2020年6月30日的6個月的股票期權活動：
股份數加權
平均值
鍛鍊
價格		加權
平均值
剩餘
生命
(以年為單位)		內在性
價值
(在
千人)
截至2020年1月1日的未償還款項5,176,944  $7.35  
授與660,690  4.25  
已行使(4,071) 1.12  
取消(437,783) 5.93  
截至2020年6月30日的未償還款項5,395,780  $7.09  7.94$3,115  
自2020年6月30日起可行使2,608,783  $7.03  7.15$1,416  
已歸屬或預計將於2020年6月30日歸屬5,363,558  $7.09  7.94$3,061  
行使期權的內在價值為$。0在截至2020年6月30日和2019年6月30日的六個月裏。
在截至2020年和2019年6月30日的6個月內授予的期權的加權平均授予日期公允價值為$2.69及$7.03分別為每股。
限售股單位
限制性股票單位的公允價值是以授予之日我們股票的市場價值為基礎的。下表彙總了公司截至2020年6月30日的6個月的限制性股票單位活動：
股份數加權平均授予日期每股公允價值
截至2020年1月1日的未償還款項66,801  $3.40  
授與96,166  4.12  
既得—  —  
沒收(41,570) 4.12  
截至2020年6月30日的未償還款項121,397  $3.72  

15
目錄
基於股票的薪酬費用
下表彙總了截至2020年6月30日和2019年6月30日的三個月和六個月的股票薪酬支出(單位：千)：

三個月
六月三十日，		截至6月30日的六個月，
2020201920202019
按獎勵類型劃分的股票薪酬費用：
基於時間的歸屬股票期權$1,721  $1,416  $3,258  $2,556  
業績授予股票期權162  88  198  88  
限制性股票單位50  —76  —
員工購股計劃23  —  23  —  
總股票補償費用$1,956  $1,504  $3,555  $2,644  

與股票期權和未歸屬股票獎勵相關的股票薪酬分類如下(以千為單位)：
三個月
六月三十日，		截至6月30日的六個月，
2020201920202019
研究與發展
$881  $586  $1,597  $1,068  
一般和行政
1,075  918  1,958  1,576  
總股票補償費用$1,956  $1,504  $3,555  $2,644  
截至2020年6月30日，有美元11.8與未歸屬股票期權相關的未確認薪酬支出，預計將在加權平均期間確認，加權平均期間約為2.3年份及元0.4與未歸屬限制性股票單位有關的未確認補償費用，預計將在加權平均期間確認，加權平均期間約為2.5好多年了。
8. 每股淨虧損
每股淨虧損
普通股股東應佔每股基本淨虧損和稀釋後淨虧損計算如下(不包括股票和每股金額，單位為千)：
三個月
六月三十日，		截至6月30日的六個月，
2020201920202019
分子：
淨損失
$(13,892) $(14,447) $(28,901) $(26,020) 
可贖回可轉換優先股的增值
—  —  —  (46) 
普通股股東應佔淨虧損
$(13,892) $(14,447) $(28,901) $(26,066) 
分母：
加權平均已發行普通股、基本普通股和稀釋普通股
29,202,367  15,230,815  26,195,591  10,032,202  
每股基本和攤薄淨虧損
$(0.48) $(0.95) $(1.10) $(2.60) 
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目錄
在計算所指期間普通股股東應佔稀釋淨虧損時，該公司不包括基於每個期末已發行金額的下列潛在普通股，因為計入這些股票會產生反稀釋效果：
截至六個月
六月三十日，
20202019
購買普通股的選擇權
5,395,780  4,824,302  
未歸屬的限制性股票單位
121,397  —  
5,517,177  4,824,302  

9. 關聯方交易

2019年8月，公司與公司董事局主席簽訂諮詢協議，為公司提供各項諮詢服務。根據協議，截至2020年6月30日的三個月和六個月的總支出為$。0.1百萬美元和$0.2分別為百萬美元。截至2020年6月30日，有不是的支付給董事長的與諮詢協議相關的費用。

10. 後續事件

該公司已就截至2020年8月5日(這些精簡合併財務報表發佈之日)的財務報表對後續事件進行了評估。

* * * * * *
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目錄
項目2.管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析
下面討論Axcella Health Inc.的財務狀況和運營結果。閲讀時應結合本季度報告其他部分包含的簡明綜合財務報表及其相關注釋，以及我們於2020年3月23日提交給證券交易委員會的Form 10-K年度報告中包含的經審計財務報表和註釋。除歷史信息外，本討論和分析還包含涉及風險、不確定性和假設的前瞻性陳述。我們提醒您，前瞻性陳述並不是對未來業績的保證，我們的實際運營結果、財務狀況和流動性，以及我們的業務和我們經營的行業的發展，可能與本季度報告中包含的前瞻性陳述中討論或預測的結果大不相同。我們在本季度報告的其他部分討論我們認為可能導致或促成這些潛在差異的風險和其他因素，包括在第1A項下。此外，即使我們的經營結果、財務狀況和流動性，以及我們經營的業務和所處行業的發展與本季度報告中包含的前瞻性陳述一致，它們也可能不能預測未來的結果或發展。我們提醒讀者，不要過度依賴我們所作的任何前瞻性陳述，這些陳述只反映了它們發表之日的情況。我們不承擔任何義務，除非法律和證券交易委員會的規則明確要求公開更新或修改任何此類聲明，以反映我們的預期或任何此類聲明可能基於的事件、條件或情況的任何變化。, 或者，這可能會影響實際結果與前瞻性陳述中陳述的結果不同的可能性。
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目錄
概述
我們是一家臨牀階段的生物技術公司，專注於利用內源性代謝調節劑(EMM)來開創治療複雜疾病和改善健康的新方法。我們的候選產品由多個EMM組成，這些EMM以不同的組合和比例設計，目標是同時影響多個生物途徑。我們的產品線包括非酒精性脂肪性肝炎(NASH)的主要候選治療藥物，以及降低顯性肝性腦病(OHE)復發風險的候選藥物。其他與肌肉和血液相關的項目正在開發的早期階段。

利用我們的開發平臺，我們高效地設計了由氨基酸及其衍生物組成的候選產品管道，這些氨基酸及其衍生物具有安全使用的一般歷史。這些口服組合物被設計成具有多因素效應。

下面概述了我們目前的候選治療產品及其目前的開發狀況。

https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1633070/000163307020000031/axla-20200630_g1.jpg
1.初始臨牀研究是指在制定發展路徑決定之前啟動的非IND臨牀研究。
2.計劃的臨牀試驗，取決於FDA的津貼。時機基於目前的預期，並受到與新冠肺炎大流行相關的風險的影響。
3.2020年8月5日，我們宣佈了我們的AXA1665-002臨牀研究的正面結果。適應症預期是降低臨牀肝性腦病復發的風險。


我們還沒有為我們的其他候選產品AXA2678和AXA4010做出開發決定。

https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1633070/000163307020000031/axla-20200630_g2.jpg
1.初始臨牀研究是指在制定發展路徑決定之前啟動的非IND臨牀研究。根據目前的預期並受新冠肺炎大流行相關風險的影響，計劃的隊列1讀數的時間安排。


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目錄
到目前為止，我們的運營資金來自出售優先股、在我們的首次公開募股(IPO)中出售普通股、在2020年5月的後續公開募股中出售普通股以及在市場上發行和借款債務的收益。截至2020年6月30日，我們從出售優先股獲得的毛收入為197.8美元，在首次公開募股中出售普通股的毛收入為7,140萬美元，在2020年5月的後續公開發行中出售普通股的毛收入為6,010萬美元，在我們的市場發售中出售普通股的毛收入為230萬美元，以及根據我們的貸款和擔保協議借款的毛收入為2,600萬美元。自公司成立以來，我們遭受了重大的運營虧損。我們創造足以實現盈利的產品收入的能力將在很大程度上取決於我們目前或未來的一個或多個候選產品的成功開發和最終商業化。截至2020年和2019年6月30日的三個月，我們的淨虧損分別為1390萬美元和1440萬美元，截至2019年6月30日的六個月，我們的淨虧損分別為2890萬美元和2600萬美元。截至2020年6月30日，我們累計逆差2.45億美元。我們預計至少在未來幾年內，隨着我們繼續開發我們的候選產品，我們將繼續招致鉅額費用。

因此，我們將需要大量額外資金來支持我們的持續運營和實施我們的增長戰略。在我們能夠從產品銷售中獲得可觀的收入之前，如果有的話，我們預計將通過股票發行、債務融資、戰略聯盟以及營銷和許可安排的組合來為我們的運營提供資金。在需要時，我們可能無法以優惠條件籌集額外資金或達成其他協議或安排，或者根本無法達成此類協議或安排。如果我們不能在需要的時候籌集資金或達成協議，我們可能不得不大幅推遲、縮減或停止我們的一個或多個候選產品的開發和商業化，或者推遲我們潛在的許可證內或收購。

由於與產品開發相關的眾多風險和不確定性，我們無法預測增加費用的時間或金額，也無法預測我們何時或是否能夠實現或保持盈利。即使我們能夠創造產品銷售，我們也可能不會盈利。如果我們未能實現盈利或無法持續盈利，我們可能無法繼續按計劃運營，並被迫減少或終止運營。
截至2020年6月30日，我們擁有1.213億美元的現金和現金等價物。我們相信，我們截至2020年6月30日的現有現金和現金等價物將使我們能夠在本10-Q表格季度報告提交日期後至少未來12個月為我們的運營費用、資本支出要求和償債付款提供資金。我們基於可能被證明是錯誤的假設做出了這一估計，我們可能會比預期更早耗盡可用的資本資源。見“-流動性和資本資源”。要在這一點之後為我們的運營提供大量資金，我們將需要籌集額外的資本，這一點無法保證。

新冠肺炎大流行導致政府正在實施重大措施來控制病毒的傳播，包括隔離、旅行限制、關閉企業以及關閉非基本護理和臨牀試驗的臨牀地點。例如，我們的AXA1957-002臨牀研究由於新冠肺炎對我們臨牀試驗點的影響，於2020年3月暫停。隨後，基於我們於2020年5月6日宣佈的AXA1125-003臨牀研究中的陽性數據，我們決定不重新啟動AXA1957-002，並繼續將AXA1125作為我們的NASH產品候選，用於成人和兒童患者。雖然我們目前無法預測新冠肺炎事件的全部範圍和嚴重程度，但這些事態發展和措施可能會對我們的業務、我們的經營業績和財務狀況產生實質性的不利影響。例如，新冠肺炎疫情可能會對我們及時或完全按照INDS標準進行和完成AXA4010-001臨牀研究或啟動計劃中的AXA1665和AXA1125臨牀試驗的能力產生不利影響，這可能會由於患者或首席研究員招募或獲得方面的挑戰、臨牀試驗地點關閉或其他中斷而造成。此外，由於新冠肺炎大流行，我們可能還會遇到我們能夠收集的數據的質量、完整性和可解釋性方面的限制；我們或我們的主要第三方服務提供商可能無法按時或根本無法完成關鍵計劃和產品開發里程碑；隔離, 就地避難所和類似的政府訂單可能會影響第三方製造設施的人員，從而對我們候選產品中使用的材料的可用性或成本產生負面影響；市場波動和條件可能會限制我們以有吸引力的條款籌集額外資本為我們的業務計劃提供資金的能力，甚至根本不會；我們的業務連續性計劃可能無法有效地限制運營中斷或延誤；我們可能會因為政府或公司採取措施控制新冠肺炎的傳播而對可能脆弱的運營造成負面影響；政府可能會停擺
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目錄
美國證券交易委員會(“證券交易委員會”)或食品和藥物管理局(“FDA”)等機構可能會限制我們的融資能力，並對我們的產品開發時間表產生負面影響；新法規的通過可能會增加我們的運營成本或限制我們的運營，例如“家庭第一次冠狀病毒應對法”；我們可能會因因有限的運營而暴露的漏洞(例如網絡安全事件)而蒙受負面後果；或者我們的某位主要高管、科學家或其他人員因新冠肺炎無法履行職責而喪失能力。

新冠肺炎對我們的業務、運營或財務業績的影響程度將取決於未來的事態發展，這些事態發展具有很高的不確定性，無法有把握地預測，例如疫情的持續時間，可能出現的有關新冠肺炎嚴重程度的新信息，以及遏制新冠肺炎或治療其影響的行動的性質或有效性等。我們目前無法預測任何潛在業務關閉或中斷的範圍和嚴重程度。然而，如果我們或與我們簽約的任何第三方遭遇關閉或其他業務中斷，我們按照目前計劃的方式和時間表開展業務的能力可能會受到實質性的負面影響，這可能會對我們的業務、運營結果和財務狀況產生實質性的不利影響。


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目錄
我們運營結果的組成部分
營業收入
到目前為止，我們還沒有從產品銷售中獲得任何收入，預計在不久的將來也不會從產品銷售中獲得任何收入。如果我們針對候選產品的開發工作是成功的，並且獲得了監管部門的批准，或者我們與第三方執行了許可或協作協議，那麼我們未來可能會從產品銷售、我們可能與第三方簽訂的協作或許可協議的付款或任何組合中獲得收入。
營業費用
研究開發費用
我們的研究和開發費用主要包括與我們的研究活動相關的成本，包括我們的藥物發現努力和我們的候選產品開發，其中包括：
•與我們的臨牀和臨牀前開發和製造活動相關的直接外部研發費用，包括支付給顧問、承包商、合同製造組織或CMO和臨牀研究組織或CRO的費用、報銷材料和其他費用；
•與員工有關的費用，包括從事研發職能的員工的工資、相關福利和股票薪酬費用；
•與我們候選產品的臨牀前和臨牀開發相關的費用，包括任何臨牀研究、計劃中的臨牀試驗和其他研究計劃，包括與第三方(如顧問、承包商和CRO)達成的協議；
•為我們的臨牀前研究、臨牀研究和臨牀試驗開發和擴展我們的製造流程和製造產品的成本，包括與第三方(如顧問、承包商和CMO)達成的協議；
•與提交和起訴專利申請有關的與專利有關的費用；以及
•設施、折舊和其他費用，包括設施租金、設施維護和保險的直接費用和已分配費用。

我們按所發生的費用來支付研究和開發費用。我們經常與CRO和CMO簽約，以促進、協調和執行商定的候選產品的研究、設計、開發和製造。為確保研究及發展成本按所發生的費用計算，我們會根據合約所做的工作，按月記錄臨牀研究及製造成本的應計項目。

這些CRO和CMO合同通常要求在合同開始時和/或在實現某些臨牀或製造里程碑時支付服務費用。在我們預付CRO或CMO費用的情況下，我們將預付款記錄為預付資產，並在合同研發或製造服務執行期間將資產攤銷為研發費用。大多數專業費用，包括項目和臨牀管理、數據管理、監測和製造費用，都是在整個合同期內產生的。這些專業費用是根據他們在特定日期完成的估計百分比來計算的。我們的CRO和CMO合同通常包括通行費。通行費包括但不限於監管費用、調查員費用、差旅費用以及其他雜項成本和原材料。我們根據我們當時獲得的最佳信息，在發生CRO和CMO合同的傳遞費用時支出這些費用。

我們的很大一部分研發成本沒有按項目跟蹤，因為它們有利於多個項目或我們的技術平臺，因此沒有單獨分類。

研究和開發費用可能會根據某些項目的階段以及臨牀前和臨牀活動和開發階段的不同而波動。許多因素可能會影響我們的臨牀研究和計劃中的臨牀試驗的成本和時間，包括但不限於，患者登記和供應緩慢(包括新冠肺炎大流行導致的)，以及對我們候選產品的生物學或安全性實際或預期缺乏影響。此外，我們所有候選產品的開發都可能受到政府的廣泛監管。這些因素使我們很難預測我們的候選產品進一步開發的時間和成本。

我們可能永遠不會成功獲得監管部門對我們的任何候選產品的批准。我們可能會從我們的臨牀研究和計劃中的臨牀試驗中獲得意想不到的結果。我們可能會選擇停止、推遲或修改某些候選產品的開發，或者將重點放在其他候選產品上。與我們正在開發的候選產品的開發相關的這些變量中的任何一個結果的任何變化都可能意味着與這些候選產品的開發相關的成本和時間的重大變化。例如，如果美國食品藥品監督管理局或其他監管機構推遲了我們計劃開始的臨牀試驗，或要求我們進行超出我們目前預期的額外臨牀研究、臨牀試驗或其他測試，或者如果我們在計劃中的任何臨牀研究或臨牀試驗的登記方面遇到重大延誤，包括由於新冠肺炎疫情的原因，我們可能需要花費大量額外的財政資源和時間來完成該候選產品的臨牀開發。確定潛在的候選產品並進行臨牀前測試、臨牀研究和臨牀試驗是一個耗時、昂貴和不確定的過程，需要數年時間才能完成，而且我們可能永遠無法生成獲得市場批准和實現產品銷售所需的必要數據或結果。此外，如果獲得批准，我們的候選產品, 可能不會取得商業上的成功。有關這些以及與產品開發和商業化相關的其他風險和不確定因素的進一步討論，請參閲“風險因素”。這些風險和不確定因素可能會嚴重影響我們的研發費用的時間和成本，以及我們獲得監管部門批准併成功將我們的候選產品商業化的能力。我們預計，隨着我們將現有的候選產品推向額外的臨牀試驗和臨牀研究，並開發新的候選產品，研究和開發費用將會增加。
一般和行政費用
一般和行政費用主要包括行政、財務和行政職能人員的薪金、福利、差旅和股票補償費用。一般和行政費用還包括法律、諮詢、會計和審計服務的專業費用。
我們預計，隨着我們增加員工人數，以支持我們對候選產品的持續研究和開發，未來我們的一般和管理費用將會增加。我們還預計，作為一家上市公司，我們將產生更多的財務、會計、審計、法律、合規、董事和高級管理人員保險成本，以及與上市公司運營相關的投資者和公關費用。此外，如果我們認為候選產品有可能獲得監管部門的批准，我們預計，由於我們為商業運營做準備，尤其是與我們候選產品的銷售和營銷有關的準備工作，工資和費用將會增加。
其他收入(費用)
利息收入(費用)，淨額
利息支出包括我們貸款和擔保協議項下未償還借款的利息支出，以及債務攤銷、貼現和債務發行成本。從歷史上看，利息收入微不足道，由我們投資的現金餘額賺取的利息組成。
所得税
自我們成立以來，我們沒有為我們每年發生的淨虧損或我們的研發税收抵免記錄任何所得税優惠，因為我們認為，根據現有證據的權重，我們的所有淨運營虧損或NOL、結轉和税收抵免更有可能無法實現。
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目錄
運營結果
截至2020年6月30日和2019年6月30日的三個月比較
下表彙總了我們截至2020年6月30日和2019年6月30日的三個月的運營結果(單位：千)：
三個月
六月三十日，
20202019變化
業務費用：
研究與發展
$8,565  $9,343  $(778) 
一般和行政
4,619  4,728  (109) 
業務費用共計
13,184  14,071  (887) 
運營損失
(13,184) (14,071) 887  
其他收入/(費用)，淨額
(708) (376) (332) 
淨損失
$(13,892) $(14,447) $555  
研發費用
下表彙總了我們在截至2020年6月30日和2019年6月30日的三個月內發生的研發費用(單位：千)：
三個月
六月三十日，
20202019變化
與薪酬和福利相關的薪酬和福利$4,142  $3,361  $781  
臨牀研究和對外服務3,249  4,980  (1,731) 
與設施相關和其他1,174  1,002  172  
研發費用總額$8,565  $9,343  $(778) 

工資和福利相關成本增加了80萬美元，這是因為我們僱傭了更多的研發人員來支持我們的發展計劃。這包括由於授予的獎勵數量增加而增加的30萬美元的股票薪酬支出。臨牀研究和外部服務成本減少了170萬美元，這是因為與我們的候選產品和臨牀研究相關的成本降低了，包括相關的O完成公司的AXA1125-003臨牀研究。
一般和行政費用
下表彙總了截至2020年6月30日和2019年6月30日的三個月期間發生的一般和行政費用(單位：千)：
三個月
六月三十日，
20202019變化
與薪酬和福利相關的薪酬和福利$2,856  $2,453  $403  
其他合同服務和外部費用1,317  1,857  (540) 
與設施相關和其他446  418  28  
一般和行政費用總額$4,619  $4,728  $(109) 

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目錄
由於2019年上市公司員工人數增加，工資和福利相關成本增加了40萬美元。這包括由於授予的獎勵數量增加而增加的20萬美元的股票薪酬支出。其他合同服務和外部成本減少了50萬美元，主要是由於與2019年上市公司相關的一次性費用，這主要是專業和法律費用下降的推動。
其他收入(費用)，淨額
其他收入(支出)，截至2020年6月30日的三個月淨額為70萬美元，而截至2019年6月30日的三個月為40萬美元。其他收入(費用)淨額的增長是由50萬美元的利息收入下降推動的，但由於利率下降，我們的貸款和擔保協議項下借款的利息支出減少了20萬美元，部分抵消了這一增長。
截至2020年6月30日的6個月與2019年6月30日的比較
下表彙總了我們截至2020年6月30日和2019年6月30日的6個月的運營結果(單位：千)：
截至6月30日的六個月，
20202019變化
業務費用：
研究與發展
$18,900  $16,906  $1,994  
一般和行政
8,744  8,196  548  
業務費用共計
27,644  25,102  2,542  
運營損失
(27,644) (25,102) (2,542) 
其他收入/(費用)，淨額
(1,257) (918) (339) 
淨損失
$(28,901) $(26,020) $(2,881) 
研發費用
下表彙總了我們在截至2020年6月30日和2019年6月30日的六個月內發生的研發費用(單位：千)：
截至6月30日的六個月，
20202019變化
與薪酬和福利相關的薪酬和福利$8,791  $6,487  $2,304  
臨牀研究和對外服務7,882  8,426  (544) 
與設施相關和其他2,227  1,993  234  
研發費用總額$18,900  $16,906  $1,994  

工資和福利相關成本增加了230萬美元，這是因為我們僱傭了更多的研發人員來支持我們的發展計劃。這包括由於授予的獎勵數量增加而增加的股票薪酬支出50萬美元。臨牀研究和外部服務成本減少了50萬美元，這是因為與我們的候選產品和臨牀研究相關的成本降低了，包括相關的O完成公司的AXA1125-003臨牀研究.
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目錄
一般和行政費用
下表彙總了截至2020年6月30日和2019年6月30日的六個月期間發生的一般和行政費用(單位：千)：
截至6月30日的六個月，
20202019變化
與薪酬和福利相關的薪酬和福利$5,365  $4,861  $504  
其他合同服務和外部費用2,663  2,757  (94) 
與設施相關和其他716  578  138  
一般和行政費用總額$8,744  $8,196  $548  

由於與上市公司相關的員工人數增加，與工資和福利相關的成本增加了50萬美元。這包括由於授予的獎勵數量增加而增加的40萬美元的股票補償支出。
其他收入(費用)，淨額
其他收入(支出)，截至2020年6月30日的6個月淨額為130萬美元，而截至2019年6月30日的3個月為90萬美元。其他收入(支出)淨額的增長是由60萬美元的利息收入下降推動的，但由於利率下降，我們的貸款和擔保協議項下借款的利息支出減少了20萬美元，部分抵消了這一增長。
流動性與資本資源
自我們成立以來，我們沒有產生任何收入，而且我們的運營產生了重大的運營虧損和負現金流。到目前為止，我們的運營資金主要來自出售優先股、在我們的首次公開募股(IPO)中出售普通股、2020年5月後續公開發行和在市場上發行的收益，以及根據我們的貸款和擔保協議進行的借款。
2020年5月18日，我們完成了後續公開發行，據此我們總共發行了12,650,000股普通股，其中包括全面行使承銷商以每股4.75美元的公開發行價購買額外股票的選擇權，然後扣除承銷折扣和佣金。在扣除承保折扣和佣金以及其他發售費用後，我們獲得的淨收益總額約為5590萬美元。
2020年6月5日，我們與SVB Leerink LLC或SVB Leerink簽訂了一項銷售協議，根據該協議，我們可以不時通過SVB Leerink(作為我們的代理)或ATM機發售我們的普通股股票，總髮行價最高可達3500萬美元。在截至2020年6月30日的三個月裏，在扣除佣金和費用20萬美元后，我們根據ATM發售出售了總計405,264股普通股，淨現金收益為210萬美元。在2020年6月30日之後，該公司根據自動櫃員機發售額外出售了199626股普通股，淨現金收益為110萬美元。
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目錄
現金流
下表彙總了我們在每個呈報期間的現金來源和使用情況(以千為單位)：
截至六個月
六月三十日，
20202019
用於經營活動的現金
$(29,049) $(25,447) 
用於投資活動的現金
(59) (47) 
融資活動提供的現金
58,381  63,938  
現金及現金等價物淨增加情況$29,273  $38,444  
經營活動
在截至2020年6月30日的6個月中，運營活動使用了2900萬美元的現金，主要原因是我們的淨虧損2890萬美元和我們的運營資產和負債變化使用的現金淨額420萬美元，部分被410萬美元的非現金費用淨額所抵消，其中360萬美元是基於股票的薪酬支出。截至2020年6月30日的6個月，我們的運營資產和負債變化使用的淨現金包括300萬美元的應付賬款、應計費用和其他流動負債的減少，以及120萬美元的預付費用和其他資產的增加。應收賬款、應計費用和其他流動負債的減少是由研發活動的時機和2019年獎勵獎金的支付推動的。預付費用和其他資產增加的主要原因是商業保險預付款增加。
在截至2019年6月30日的6個月中，運營活動使用了2540萬美元的現金，主要原因是我們淨虧損2600萬美元，預付費用增加270萬美元，應計費用減少20萬美元。預付費用的增加是由於臨牀研究費用和商業保險的預付款。這部分被非現金費用所抵消，包括基於股票的薪酬費用260萬美元、折舊費用40萬美元和應付賬款增加10萬美元。
投資活動
在截至2020年6月30日和2019年6月30日的六個月內，投資活動中使用的淨現金包括購買資本設備。
籌資活動
在截至2020年6月30日的6個月中，融資活動提供的現金淨額為5840萬美元，其中包括我們在2020年5月完成後續公開發行時發行普通股的淨收益，以及根據我們的市場發行進行的銷售。
在截至2019年6月30日的六個月中，融資活動提供的淨現金為6,390萬美元，主要包括我們首次公開募股(IPO)完成後發行普通股的淨收益。
貸款和擔保協議
截至2020年6月30日，根據我們的貸款和擔保協議，我們有2600萬美元的未償還長期債務。在2019年5月IPO完成後，只收息期限延長至2021年1月，到期日延長至2023年1月。每月110萬美元的本金付款將從2021年2月開始，為期24個月。5.35%的終端利息費用，或140萬美元，將在貸款的最終本金支付時到期。我們向貸款人授予了我們所有資產(不包括知識產權)的優先擔保權益，並對此類知識產權做出了負面承諾。在我們的貸款和擔保協議下沒有金融契約。
26
目錄
資金要求
我們相信，截至2020年6月30日，我們現有的現金和現金等價物將足以為我們的運營費用、資本支出要求和償債義務提供至少未來12個月的資金。我們基於可能被證明是錯誤的假設做出了這一估計，我們可以比預期更快地利用可用的資本資源。我們預計與我們正在進行的活動相關的費用將大幅增加，特別是當我們將現有的候選產品推進到額外的臨牀試驗和臨牀研究以及開發新的候選產品時。我們的現金需求取決於眾多因素，包括但不限於與我們的研究和開發計劃相關的支出，包括臨牀試驗、臨牀研究和臨牀前開發活動的時間和進度；向CRO、CMO和其他第三方提供商支付的款項；提交、起訴、辯護和執行專利主張和其他知識產權的成本；我們籌集額外股權或債務融資的能力；我們可能償還長期債務的可能性；以及我們簽訂合作或許可協議以及收到任何預付款、里程碑或其他款項的能力。我們研發計劃的變化或其他影響我們運營費用的變化可能會導致我們資本資源支出的時間和金額的變化。請參閲“風險因素”，進一步討論這些風險和其他風險和不確定因素，這些風險和不確定因素可能會對我們資本資源的支出時間和金額產生重大影響。
我們將需要大量的額外資金來支持我們的持續運營和實施我們的增長戰略。在我們能夠從產品銷售中獲得可觀的收入之前，如果有的話，我們預計將通過股票發行、債務融資、戰略聯盟以及營銷和許可安排的組合來為我們的運營提供資金。我們可能無法在需要時以優惠條件籌集額外資金或達成其他協議或安排，或者根本無法籌集資金，包括由於新冠肺炎疫情後的市場波動。如果我們不能在需要的時候籌集資金或達成協議，我們可能不得不大幅推遲、縮減或停止我們的一個或多個候選產品的開發和商業化，或者推遲我們潛在的許可證內或收購。我們還打算繼續評估對我們未償還的長期債務進行再融資的各種選擇。任何此類交易所涉及的金額，無論是單獨的還是合計的，都可能是重大的。
關鍵會計政策與估算的使用
我們管理層對我們的財務狀況和經營結果的討論和分析是以我們的財務報表為基礎的，這些報表是按照美國公認的會計原則編制的。這些財務報表的編制要求我們作出判斷和估計，這些判斷和估計會影響我們財務報表中報告的資產、負債、收入和費用以及或有資產和負債的披露。我們的估計基於歷史經驗、已知趨勢和事件，以及在這種情況下被認為是合理的各種其他因素。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計不同。在持續的基礎上，我們根據環境、事實和經驗的變化來評估我們的判斷和估計。預算中的重大修訂(如有)的影響將從估計變更之日起前瞻性地反映在財務報表中。我們的關鍵會計政策在截至2019年12月31日的Form 10-K年度報告中沒有實質性變化，該報告於2020年3月23日提交給SEC。
表外安排
在提交的期間內，我們沒有任何表外安排，根據適用的證券交易委員會規則的定義，我們也沒有任何表外安排。
最近發佈的會計公告
最近發佈的可能影響我們的財務狀況和經營結果的會計聲明的描述在本季度報告其他部分的精簡綜合財務報表的附註2中披露。
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目錄
新興成長型公司狀況

我們是一家“新興成長型公司”，在2012年的Jumpstart Our Business Startups Act或JOBS Act中被定義為“新興成長型公司”，我們可能會利用適用於其他非新興成長型公司的上市公司的各種報告要求的某些豁免。我們可能會利用這些豁免，直到我們不再是一家新興的成長型公司。“就業法”第107節規定，新興成長型公司可以利用“就業法”規定的延長過渡期實施新的或修訂的會計準則。我們選擇使用延長的過渡期來遵守新的或修訂的會計準則，因此，由於這次選舉，我們的財務報表可能無法與遵守上市公司生效日期的公司相提並論。我們可能會利用這些豁免，直到本財年IPO五週年後的最後一天，或者更早的時間，以至於我們不再是一家新興的成長型公司。如果我們的年收入超過10.7億美元，非附屬公司持有的股票市值超過7.00億美元(我們已經上市至少12個月，並提交了一份Form 10-K年報)，或者我們在三年內發行了超過10億美元的不可轉換債務證券，我們將不再是一家新興的成長型公司。
第三項：關於市場風險的定量和定性披露
不適用。
項目4.控制和程序

對披露控制和程序的評價

我們的管理層在首席執行官和首席財務官的參與下，評估了截至2020年6月30日我們的披露控制和程序(如修訂後的1934年證券交易法第13a-15(E)條或交易法第13a-15(E)條所定義)的有效性。基於這一評估，我們的首席執行官和首席財務官得出結論，截至2020年6月30日，我們的披露控制和程序在合理的保證水平下有效，以確保我們根據交易所法案提交或提交的報告中要求披露的信息(I)在SEC的規則和表格中指定的時間段內被記錄、處理、彙總和報告；以及(Ii)積累並傳達給管理層，包括我們的首席執行官和首席財務官(視情況而定)，以便及時討論所需披露的問題。我們相信，無論管制制度的設計和運作如何完善，都不能絕對確保管制制度的目標得以達致，而任何管制措施的評估，也不能絕對保證一間公司內的所有管制問題和舞弊事件(如有的話)均已被發現。

財務報告內部控制的變化
在截至2020年6月30日的三個月和六個月期間，我們對財務報告的內部控制(根據外匯法案第13a-15(F)條的定義)沒有發生重大影響或合理地可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響的變化。儘管由於新冠肺炎疫情，我們的大多數員工都在遠程工作，但我們的財務報告內部控制沒有發生任何實質性的變化。我們正在不斷監測和評估新冠肺炎疫情對我們內部控制的影響，以最大限度地減少對其設計和運營有效性的影響。
第二部分：其他信息
項目2.法律訴訟
我們可能會不時捲入各種索賠，無論是威脅索賠還是實際索賠，以及與我們的業務或產品(如果有的話)相關的索賠的法律程序。我們目前不是任何重大法律程序的一方。索賠或訴訟的結果不能肯定地預測，一些訴訟、索賠或法律程序可能會對我們不利，這可能會對我們的財務狀況或經營業績造成重大影響。
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目錄
第1A項危險因素
在評估公司和我們的業務時，除了本季度報告和我們提交給證券交易委員會的其他文件中列出的其他信息外，還應仔細考慮以下風險因素。投資我們的普通股涉及很高的風險。如果下列風險和不確定因素實際發生，我們的業務、前景、財務狀況和經營結果可能會受到重大不利影響。下面描述的風險並不是詳盡的，也不是我們面臨的唯一風險。新的風險因素可能會不時出現，我們無法預測任何因素或因素組合可能對我們的業務、前景、財務狀況和運營結果產生的影響。
與我們的財務狀況和資金需求有關的風險
自成立以來，我們每年都出現淨虧損，預計未來還將繼續出現淨虧損。
我們是一家生物科技公司，運營歷史有限。醫療保健行業的產品開發投資(包括生物技術產品)具有很高的投機性，因為它需要大量的前期資本支出，並存在任何潛在的候選產品無法證明足夠的效果或可接受的安全狀況、無法獲得監管批准和/或無法在商業上可行的重大風險。到目前為止，我們的候選產品已經或正在作為食品進行臨牀研究。根據FDA對我們的AXA1665和AXA1125計劃的積極反饋和許可，我們計劃進一步開發 IND應用程序支持的臨牀試驗中的AXA1665和AXA1125。我們沒有產品被批准用於商業銷售，到目前為止還沒有從產品銷售中獲得任何收入，並且繼續產生與我們持續運營相關的大量研發和其他費用。因此，我們沒有盈利，自2008年成立以來，每個時期都出現了虧損。截至2020年6月30日的6個月和截至2019年12月31日的年度，我們的淨虧損分別為2890萬美元和5900萬美元。截至2020年6月30日，我們累計逆差2.45億美元。我們預計在可預見的未來將繼續遭受重大損失，隨着我們繼續研究和開發我們在臨牀研究、臨牀試驗方面的候選產品，以及我們根據IND選擇作為候選藥品開發的任何候選產品，以及我們在必要時尋求監管部門的批准，並將我們的候選產品商業化(如果獲得批准)，這些損失將會增加。我們預計在以下情況下，我們的費用將大幅增加：
•進行臨牀前研究、臨牀研究，以及對於我們選擇在非美國司法管轄區開發為治療學、臨牀試驗或類似產品的候選產品；
•因新冠肺炎疫情導致臨牀前研究、產品開發、臨牀研究和/或臨牀試驗的啟動或完成受挫或延遲；
•進一步發展我們專有的以人為本的產品開發平臺；
•繼續發現和開發我們目前的候選產品以及其他候選產品；
•維護、擴大和保護我們的知識產權組合；
•聘請或簽約更多的臨牀、科學、製造、質量和商業人員，以支持我們的產品研究、開發和商業化努力；
•繼續為我們的候選產品開發、擴展和驗證製造工藝和規格，包括根據藥物開發的要求；
•因新冠肺炎疫情而導致我們候選產品供應的任何中斷或延誤；
•繼續為我們的研究和產品開發努力建立內部製造能力；
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目錄
•在收到任何必要的批准或授權後，建立足以提供臨牀前研究材料、臨牀研究材料、臨牀試驗材料的商業生產源和供應鏈能力，為我們選擇作為IND下的候選藥物開發的任何產品提供臨牀前研究材料、臨牀研究材料、臨牀試驗材料，以及我們可能作為藥物或非藥物產品商業化的任何候選產品的商業數量；
•獲得或授權其他候選產品和技術；
•尋求各種非藥品產品營銷途徑，並在適用的情況下，尋求藥品監管授權；
•建立銷售、營銷和分銷基礎設施，將我們可能獲得監管批准或找到進入市場的替代監管途徑的任何候選產品商業化；以及
•增加運營、合規、財務和管理信息系統和人員，以支持我們作為上市公司的運營。
為了成為並保持盈利，我們或任何潛在的未來合作伙伴必須開發並最終將具有巨大市場潛力的產品商業化，在扣除銷售商品成本和其他費用後，必須以足夠的利潤率進行銷售。這將要求我們在一系列具有挑戰性的活動中取得成功，包括但不限於：為我們選擇根據IND開發為候選藥品的任何候選產品完成臨牀前研究、臨牀研究和臨牀試驗；獲得上市批准或為候選產品確定替代監管路徑；製造、營銷和銷售我們可能獲得營銷批准的產品；或成功滿足任何上市前或上市後要求。我們可能永遠不會在任何或所有這些活動中取得成功，即使我們成功了，我們也可能永遠不會產生足夠可觀的收入來實現盈利。如果我們確實實現了盈利，我們可能無法維持或提高季度或年度的盈利能力。我們不能實現並保持盈利將降低公司的價值，這可能會削弱我們籌集資金、維持研發努力、擴大業務或繼續運營的能力。我們公司的價值下降也可能導致您的全部或部分投資損失。
即使我們成功地將我們的一個或多個候選產品商業化，我們也將繼續產生大量的研發和其他支出，以開發和營銷更多的候選產品。我們可能會遇到不可預見的費用、困難、併發症、延誤和其他未知因素，這些因素可能會對我們的業務產生不利影響，這可能是重大的。我們未來淨虧損的規模在一定程度上將取決於我們未來支出的增長率和我們創造收入的能力。我們之前的虧損和預期的未來虧損已經並將繼續對我們的股東權益和營運資本產生不利影響。
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目錄
我們將需要額外的資金來資助我們的運營，如果我們不能獲得必要的融資，我們將無法完成我們候選產品的開發和商業化。
自成立以來，我們的業務消耗了大量現金。我們預計將繼續為我們當前和未來的計劃花費大量資金：對我們選擇作為IND下的候選藥品開發的任何候選產品進行進一步的研發、臨牀前研究、臨牀研究和/或臨牀試驗；驗證我們候選產品的製造流程和規格；為候選產品尋求監管批准或確定替代監管途徑；以及將我們獲得監管批准或確定替代監管途徑進入市場的任何產品推出和商業化，包括潛在地建立我們自己的商業組織。截至2020年6月30日，我們手頭有1.213億美元的現金和現金等價物。根據我們目前的運營計劃，我們相信，我們現有的現金和現金等價物將使我們能夠在至少未來12個月內為我們的運營費用、資本支出要求和償債義務提供資金。然而，我們未來的資本需求和現有資源支持我們運營的時間可能與我們的預期有很大不同，無論如何我們都將需要額外的資本來完成我們目前的任何候選產品的臨牀開發。我們每月的支出水平將根據新的和正在進行的開發和公司活動而有所不同。由於與我們的候選產品開發相關的時間和活動的長度非常不確定，我們無法估計用於開發以及任何經批准的營銷和商業化活動所需的實際資金。我們未來的短期和長期撥款需求，將視乎很多因素而定，包括但不限於：
•我們關於開發候選產品的開發路徑的決定(例如，繼續將候選產品開發為非藥物產品，或在IND或非美國等效項下啟動作為候選藥品的開發)；
•臨牀前研究、臨牀研究、計劃中的臨牀試驗的啟動、進度、時間、成本和結果，以及監管機構可能要求進行額外研究的任何需要，包括監管機構可能需要進行的額外研究，以允許根據IND或非美國等效項為我們的任何候選產品啟動臨牀試驗；
•我們為這些候選產品制定的任何臨牀開發計劃；
•因新冠肺炎疫情而導致臨牀前研究、臨牀研究和/或臨牀試驗啟動或完成的任何挫折或延誤；
•進一步發展我們的發展平臺和配套基礎設施；
•我們開發或可能獲得許可的候選產品的數量和特點；
•我們可以選擇發起或締結的任何合作伙伴關係或合作協議的條款；
•滿足FDA、美國任何其他監管機構以及(如果適用)可比的外國監管機構(如EMA)制定的監管要求的結果、時間和成本；
•FDA、美國任何其他監管機構以及其他類似的外國監管機構(如適用)對我們候選產品的開發和商業化的法規或政策變化的影響；
•建立、維護和監督符合GCP(適用於臨牀試驗監督的質量法規、指南和標準，如有)的質量體系的成本；
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目錄
•建立、維護和監督符合當前良好製造規範(CGMP)和適用於非藥品和藥品產品開發的其他質量標準的質量體系以及我們候選產品開發和製造的供應鏈的成本；
•因新冠肺炎疫情而導致我們候選產品供應的任何中斷或延誤；
•知識產權糾紛的辯護費用，包括第三方對我們提起的與我們的候選產品、開發平臺或其他技術相關的專利侵權訴訟；
•競爭的技術和市場發展的影響；
•建立、擴大和擴展與我們的活動和產品候選開發和商業化相關的合規計劃的成本和時間，以及相關的法律活動，包括任何針對我們的潛在訴訟的抗辯；
•建立、擴大和擴大製造能力，或與第三方簽訂合同以獲得該等能力的成本和時間；以及
•為我們可能獲得監管批准或在我們選擇將產品商業化的地區確定替代監管途徑的任何候選產品建立銷售、營銷和分銷能力的成本。
我們沒有任何承諾的外部資金來源或其他支持來支持我們的發展努力，我們也不能確定是否會以可接受的條件提供額外資金，或者根本不能。在我們能夠產生足夠的產品收入，或者如果我們達成第三方協議，特許權使用費收入為我們的現金需求提供資金(這可能永遠不會做到)之前，我們預計將通過公共或私募股權發行、債務融資、合作、戰略聯盟、許可安排和其他營銷或分銷安排來為我們未來的現金需求提供資金。如果我們通過公開或私募股權發行籌集更多資金，這些證券的條款可能包括清算或其他對我們股東權利產生不利影響的優惠。此外，如果我們通過出售普通股或可轉換為普通股或可交換為普通股的證券來籌集額外資本，您的所有權權益將被稀釋。如果我們透過債務融資籌集額外資本，我們便須承擔定期付款的責任，並可能受到公約的限制或限制我們採取具體行動的能力，例如招致額外債務、作出資本開支、宣佈派息或取得或特許知識產權等。如果我們通過市場營銷和分銷安排或與第三方的其他合作、戰略聯盟或許可安排來籌集額外的資金，我們可能不得不將某些有價值的權利讓給我們的候選產品、技術, 未來的收入流或研究項目或授予許可的條款可能對我們不利。我們還可能被要求在比其他情況更早的階段為我們當前或未來的一個或多個候選產品尋找合作伙伴，或者放棄我們對候選產品或技術的權利，否則我們將尋求開發或商業化自己。如果我們無法以我們可以接受的條件籌集足夠的額外資本，我們可能不得不大幅推遲、縮減或停止我們的一個或多個候選產品或一個或多個其他研發計劃的開發或商業化。上述任何事件都可能嚴重損害我們的業務、前景、財務狀況和經營結果，並導致我們的普通股價格下跌，導致您的全部或部分投資損失。
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目錄
臨牀開發是一個漫長而昂貴的過程，結果不確定。我們在完成任何候選產品的開發和商業化過程中可能會產生額外成本或遇到延遲，或者最終無法完成，這可能會削弱我們以可接受的條款為我們的運營提供資金或獲得融資的能力，或者根本無法完成。
為了獲得必要的監管批准，將我們決定作為候選藥物開發的任何候選產品商業化，我們必須通過廣泛的臨牀前研究和臨牀試驗證明，我們的候選產品在人體上的預期用途是安全有效的。將非藥物產品商業化的臨牀研究還需要大量的財政投資，以生成支持我們可能對此類產品提出的主張的數據，並確定它們的安全性和耐受性。臨牀測試費用昂貴，難以設計和實施，可能需要數年時間才能完成，而且其結果本身就不確定。在適用的情況下，我們可能無法確定適用監管機構認為在臨牀上有意義或法律上允許的終點、劑量水平和方案或生物分析化驗方法。臨牀研究或臨牀試驗在測試的任何階段都可能失敗。此外，我們的臨牀研究、臨牀試驗或其他研究可能不會得出支持我們候選產品的預期聲明的數據。臨牀前研究、臨牀研究和早期臨牀試驗的結果可能不能預測後來的臨牀前研究、臨牀研究和/或臨牀試驗的成功，這些研究或試驗的中期結果不一定能預測最終結果。特別是，臨牀研究與早期臨牀試驗和後期臨牀試驗在試驗設計上的不同，使得很難從臨牀研究和早期臨牀試驗的結果推斷出後期臨牀試驗的結果。此外，臨牀前和臨牀數據往往容易受到不同解釋和分析的影響。, 許多公司認為他們的候選產品在臨牀前研究和臨牀試驗中表現令人滿意，但仍然未能獲得候選產品的營銷批准，或者即使在不需要營銷批准的情況下，也沒有數據支持理想的營銷主張。
成功完成臨牀試驗是為每個針對治療適應症的候選產品向FDA或其他司法管轄區(如向EMA提交營銷授權申請)提交NDA的先決條件，因此也是最終批准和商業營銷任何治療適應症候選產品的先決條件。我們不知道我們是否能夠啟動或完成我們決定作為候選藥物開發的候選產品的臨牀試驗，如果可以的話。此外，我們可能會因控制因素不受控制而決定終止與計劃中的臨牀研究或臨牀試驗相關的計劃或努力。例如，如果我們沒有足夠的資金資助我們計劃的臨牀研究或臨牀試驗，或者FDA或同等的監管機構有我們無法遵守的要求，或者我們決定不遵守，我們可能需要推遲或取消我們計劃的一個或多個臨牀研究或臨牀試驗。
我們可能會在完成臨牀前研究和啟動或完成臨牀研究方面遇到延遲，對於我們決定作為候選藥物開發的那些產品，我們可能會遇到臨牀試驗的延遲。在我們可能進行的任何未來臨牀研究或臨牀試驗期間，或由於我們可能進行的任何臨牀研究或臨牀試驗，我們還可能遇到許多不可預見的事件，這些事件可能會延遲或阻止我們獲得市場批准或將我們的候選產品商業化，包括但不限於：
•不可預見的事件或我們幾乎無法控制的事件，如新冠肺炎疫情，可能會導致我們的臨牀研究或臨牀試驗的執行延遲，以及與我們的數據的質量、完整性和可解釋性相關的問題，這些問題可能會導致我們的候選產品的重大延遲或額外的成本和影響開發計劃；
•我們可能無法產生足夠的臨牀前、毒理學或其他體內或體外數據來支持啟動任何候選藥物的治療適應症的臨牀試驗，或將我們的產品作為非藥物產品進行營銷；
•FDA可能不允許我們使用我們的臨牀研究數據來支持AXA1665、AXA1125或我們決定開發為候選藥品而不是非藥品候選產品的後期IND臨牀試驗或任何階段的IND臨牀試驗；
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目錄
•FDA或其他監管機構可能不同意我們的臨牀研究或臨牀試驗的設計、實施或結果，這可能會延遲或阻止我們追求產品開發的某些監管途徑，或要求我們提交其他數據(如長期毒理學研究)或施加其他要求，然後才允許我們啟動或完成任何階段的臨牀試驗。例如，FDA可以要求我們終止候選產品的臨牀研究，並僅在IND下繼續此類研究，而我們可能無法獲得這樣的IND(如果有的話)，或者我們可能會因為進行非IND下的臨牀研究而受到執法行動的影響。此外，儘管我們希望使用我們為AXA1665和AXA1125完成的臨牀研究數據來支持後期的初始臨牀試驗(第2階段或註冊試驗)，但FDA可能不會授權我們在後期或根本不授權我們對這些候選產品中的一個或多個進行臨牀試驗；
•監管機構、IRBs或倫理委員會不得授權我們或我們的調查人員在預期研究或試驗地點開始或進行臨牀研究或臨牀試驗，或可能要求提前終止臨牀研究或臨牀試驗；
•我們可能會在與預期研究或試驗地點和預期合同研究組織(CRO)就可接受的條款達成協議方面遇到延誤或無法達成協議，這些條款可能需要進行廣泛的談判，並且在不同的CRO和研究或試驗地點之間可能會有很大差異；
•我們的任何候選產品的臨牀研究或臨牀試驗可能會產生否定或不確定的結果，我們可能需要進行額外的臨牀前研究、臨牀研究、臨牀試驗或任何其他研究，或者我們可能決定放棄產品開發計劃；
•我們任何候選產品的臨牀研究或臨牀試驗所需的受試者或患者數量可能比我們預期的多，參加這些臨牀研究或試驗的人數可能比我們預期的要慢，或者受試者或患者可能在完成這些臨牀研究或試驗之前退出這些臨牀研究或試驗，或者未能以高於我們預期的速度回來進行所需的後續後續研究或試驗完成；
•由於各種原因，我們可能需要增加新的或更多的臨牀研究或臨牀試驗地點，例如，我們的第三方承包商可能不能及時遵守法規要求或履行他們對我們的合同義務，或者根本不符合臨牀研究或臨牀試驗方案，或者停止為研究或試驗提供服務，這可能需要我們增加新的臨牀研究或試驗地點或調查人員；
•任何候選產品的臨牀前研究、臨牀研究、臨牀試驗或任何其他研究的費用可能超過我們的預期或超出我們的可用財力；
•我們預計將繼續依賴第三方製造商和供應商進行臨牀研究和臨牀試驗所需的候選產品或其他材料的供應或質量可能不足或不充分，並且可能由於各種原因而不符合適用於藥品或非藥品產品開發的cGMP和其他質量標準，包括我們對其服務的任何潛在監督失敗，或該第三方可能無法按照適用的規章制度成功執行服務；
•我們的候選產品可能會有不良的副作用或其他意想不到的特徵，導致我們或我們的調查人員、監管機構、IRBs或倫理委員會暫停或終止我們的臨牀研究和臨牀試驗，或者我們的候選產品的臨牀前或臨牀測試報告可能會引起對我們的一個或多個候選產品的安全性或其他擔憂；
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目錄
•我們候選產品的臨牀前研究、臨牀研究或臨牀試驗可能產生否定或不確定的結果，這可能導致我們決定或被要求進行額外的臨牀研究或試驗或放棄產品開發計劃；以及
•候選產品的臨牀研究中的不良事件可能會導致FDA或類似的外國監管機構僅允許該候選產品的未來研究在IND下進行(如果有的話)。
如果臨牀前研究、臨牀研究或臨牀試驗因任何原因暫停或終止，我們也可能遇到延誤。與新冠肺炎疫情相關的臨牀研究或臨牀試驗的中斷或暫停可能會導致與此類臨牀研究或臨牀試驗的數據的質量、完整性和可解釋性相關的問題，或者以其他方式導致我們開發計劃的延遲或成本增加。暫停或終止可能是由於許多因素，包括未能根據法規要求或我們的臨牀規程進行臨牀研究或臨牀試驗，FDA、可比的外國監管機構或IRB對臨牀研究或臨牀試驗操作或試驗地點的檢查導致實施臨牀擱置，不可預見的安全問題或不良副作用，包括研究對象死亡，未能證明使用產品或治療的好處，未能建立或實現具有臨牀意義或法律允許的終點，政府法規或行政行為的變化或缺乏足夠的資金來繼續進行臨牀研究或臨牀試驗。許多導致或導致臨牀研究或臨牀試驗延遲開始或完成的因素最終也可能導致我們的治療適應症候選產品在適用的情況下被監管部門拒絕批准，或者無法滿足支持非藥物產品並將其商業化的適用監管要求，這也可能最終導致我們的產品在適用的情況下無法獲得治療適應症的監管批准，或者無法滿足支持非藥物產品並將其商業化的適用監管要求。此外，fda或類似的外國監管機構可能不同意我們的臨牀研究或臨牀試驗設計，以及我們對這些臨牀研究或試驗數據的解釋。, 或者即使在他們審查並評論了我們的臨牀前研究、臨牀研究或臨牀試驗的設計之後，也可能改變對藥物的監管批准的要求。
如果我們在臨牀測試和營銷審批(如果適用)方面遇到延誤，或者以其他方式滿足將我們的候選產品商業化的監管要求，我們的產品開發成本將會增加，或者我們的運營可能會受到阻礙或阻止。我們不知道我們的任何臨牀前研究、臨牀研究或臨牀試驗(如果適用)是否會按計劃開始或完成，是否需要重組或按計劃完成，或者根本不知道。我們的臨牀前研究、臨牀研究或臨牀試驗的重大延誤還可能縮短我們擁有將候選產品商業化的獨家權利的任何期限，並可能允許我們的競爭對手在我們之前將產品推向市場，這可能會削弱我們成功將候選產品商業化的能力，並損害我們的業務和運營結果。我們臨牀前或未來臨牀開發計劃的任何延誤都可能嚴重損害我們的業務、財務狀況和前景，並可能損害我們以可接受的條件為我們的運營提供資金或獲得融資的能力，或者根本不會。

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目錄
與我們的業務、技術和行業相關的風險
我們的運營歷史有限，這可能會使我們很難評估我們的技術和產品開發能力，並預測我們未來的業績。

我們的開發工作還處於早期階段，我們還沒有為我們的任何候選產品啟動臨牀試驗，以允許開發候選藥物。此外，作為一個組織，我們還沒有開始或完成任何臨牀試驗。我們最近完成了AXA1125和AXA1957的AXA1125-003臨牀研究，並計劃在FDA允許的情況下進行AXA1125治療NASH的臨牀試驗。我們最近還完成了AXA1665的AXA1665-002臨牀研究，並計劃提交一份IND，並在FDA允許的情況下進行AXA1665治療OHE的第二期臨牀試驗。AXA4010目前正在進行一項正在進行的臨牀研究，作為食品法規下的非藥物產品進行研究，儘管我們開發AXA4010、AXA2678和未來其他候選產品的最終途徑可能會根據一些因素而發生變化。我們成立於2008年，沒有任何產品被批准作為藥品進行商業銷售，也沒有通過其他監管途徑進行營銷(例如，非藥品產品，如膳食補充劑)，也沒有從產品銷售中獲得任何收入。我們創造產品收入或利潤的能力(我們預計這在很多年內都不會發生，如果有的話)將取決於我們候選產品的成功開發和最終商業化，而這可能永遠不會發生。

我們有限的運營歷史可能會使我們很難評估我們的技術和行業，並預測我們未來的業績。具體地説，到目前為止，我們已經對我們的候選產品進行了臨牀研究，以評估安全性和耐受性，以及僅在健康受試者或有某些疾病狀況的受試者中對正常結構和功能的影響。對於我們在IND下開發的候選產品(其患者羣體反映了該候選產品的所需適應症)，我們在臨牀研究中觀察到的該候選產品的生理結構和功能數據可能無法在臨牀試驗中複製或與臨牀試驗結果一致，並且該候選產品可能不符合臨牀試驗的療效終點。例如，雖然我們最近在我們的(I)AXA1125-003臨牀研究(包括降低肝臟脂肪含量和纖維炎症標誌物)和(Ii)AXA1665-002臨牀研究(包括平衡血漿氨基酸、穩定氨水平和增加神經認知)中都宣佈了積極的頂級數據，但這樣的結果可能不會在更大的臨牀試驗中重複。
我們作為一家運營公司的短暫歷史使我們對未來成功或生存能力的任何評估都受到重大不確定性的影響。我們將遇到初創公司在不斷髮展的領域經常遇到的風險和困難。如果我們不成功應對這些或其他風險，我們的業務將受到影響。同樣，我們預計，由於各種因素，我們的財務狀況、支出和經營業績將因各種因素而在不同季度和年度之間大幅波動，其中許多因素是我們無法控制的。因此，我們的股東不應依賴任何季度或年度的業績作為未來經營業績的指標。
此外，作為一家處於早期階段的公司，我們可能會遇到不可預見的費用、困難、併發症、延誤和其他已知和未知的情況，這些情況可能是重大的。就我們最終為臨牀研究中最初研究的任何候選產品尋求藥物開發途徑而言，我們將需要從一家專注於臨牀研究的公司過渡到一家能夠在臨牀試驗中支持臨牀開發的公司，如果成功，還需要支持商業活動。我們在這樣的過渡中可能不會成功。
36
目錄
任何使用我們的候選產品來支持和維持動態平衡(這有助於支持身體的正常結構和功能，或調節失調的新陳代謝)是一種新的方法，對我們開發的任何候選產品的負面看法可能會在適用法律要求的範圍內，對我們開展業務、獲得監管批准或確定替代監管途徑的能力產生不利影響。
在我們的候選產品中使用的成分、比例和配方以及我們候選產品的潛在藥物和非藥物應用中使用EMM是一種新的方法。我們的候選產品一般可能不會成功開發或商業化，也不會獲得公眾或醫學界的接受。對於我們選擇作為候選藥物開發的任何候選產品，我們的成功將取決於專門治療我們候選產品所針對的疾病的醫生，他們開出的潛在療法涉及使用我們的候選產品來代替或補充他們更熟悉的、可能有更多臨牀數據的現有療法。對於我們選擇作為非藥品候選產品開發的任何候選產品，我們的成功將取決於在非藥品市場找到合作伙伴，這些合作伙伴可以幫助成功地將候選產品作為非藥品候選產品進行商業化，例如膳食補充劑。此外，我們的成功還將取決於消費者對我們或未來合作伙伴商業化的產品的接受和採用(如果有的話)。不良事件，可能包括我們候選產品的臨牀研究和臨牀試驗中的死亡，或開發類似產品的其他方的研究或臨牀試驗中的死亡，以及由此產生的宣傳，以及EMM和代謝途徑領域的任何其他不良事件，都可能導致對我們可能開發的任何產品的需求減少。此外，美國聯邦、州或外國政府對負面公眾看法或道德問題的反應可能會導致新的法律或法規，如果適用，可能會限制我們開發或商業化任何候選產品、獲得或維持監管批准的能力。, 確定營銷或以其他方式實現盈利的替代監管途徑。更嚴格的法律制度、政府法規或負面輿論將對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生不利影響，並可能延誤或損害我們候選產品的開發和商業化，或對我們可能商業化的任何產品的需求。
我們所有的候選藥物產品將需要大量額外的臨牀前和臨牀開發，然後我們才能尋求監管部門的批准並將藥物產品商業化推出。
對於我們計劃在未來的IND-Enabled臨牀試驗中作為候選藥物開發的任何候選產品，如AXA1665和AXA1125，我們的業務和未來的成功將取決於我們是否有能力獲得監管部門的批准，然後成功推出此類候選產品並將其商業化，作為針對疾病的藥物。我們決定作為候選藥物開發的任何未來AXA1665、AXA1125和任何其他候選產品的臨牀試驗都可能在臨牀試驗執行中遇到延遲或其他併發症，例如圍繞啟動臨牀試驗的監管許可的複雜性、需要額外的臨牀前數據來支持授權進行臨牀試驗、修改試驗設計和試驗方案、生物分析分析方法開發、劑量水平和方案選擇、患者招募和登記、臨牀劑量的質量和供應或安全問題。此外，即使成功執行了其他臨牀前研究、臨牀研究或臨牀試驗，也不能保證它們的結果將確認或與我們的候選產品先前已完成的臨牀前研究、臨牀研究或臨牀試驗的結果一致。
我們決定作為候選藥品開發的候選產品將需要大量的額外開發，包括臨牀前和臨牀開發、我們目標商業化司法管轄區的監管審查或批准、大量投資、獲得足夠的經過驗證和符合cGMP的商業製造能力以及重大的營銷努力，然後我們才能從產品銷售中產生任何收入。此外，如果AXA1665、AXA1125或我們的其他候選藥物產品遇到安全性、有效性、供應或製造問題、開發延遲、監管或商業化問題或其他問題，我們的開發計劃(包括其他候選產品)和我們的業務將受到嚴重損害。
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目錄
我們候選產品的成功開發具有很大的不確定性。
我們候選產品的成功開發是高度不確定的，取決於許多因素，其中許多因素是我們無法控制的。在開發早期階段看起來很有前途的候選產品可能會因為幾個原因而無法投放市場，包括但不限於：

•臨牀前或臨牀研究的結果可能表明，我們的候選產品不安全、不可耐受或對身體的正常結構和功能有意想不到的影響，並可能導致數據顯示一個或多個候選產品具有有害或有問題的副作用或毒性；
•臨牀試驗結果可能顯示任何候選藥物的有效性低於預期(例如，臨牀試驗可能達不到其主要終點或具有不可接受的副作用或毒性)；
•由於招生緩慢、受試者退出臨牀研究或臨牀試驗或其他因素導致未能執行臨牀研究或臨牀試驗，包括一些我們無法控制的因素，如新冠肺炎、達到臨牀終點的時間長短、數據分析的額外時間要求，或無法驗證我們的產品候選產品的製造過程或達到CGMP合規性；
•未能獲得必要的監管批准或授權(如果適用)，或未能滿足並保持遵守適用的監管要求，或延遲遵守或獲得此類批准或授權，包括但不限於NDA製備，需要向FDA提交新的飲食成分或NDI，通知或其他備案文件，與FDA和我們目標或追求的司法管轄區內的可比外國監管機構進行討論，迴應FDA關於額外臨牀前或臨牀數據或意外安全或製造問題的請求或其他監管機構的請求或授權，或延遲向FDA提交新的飲食成分或NDI，通知或其他提交給FDA的文件，與FDA和我們目標或追求的司法管轄區內的類似外國監管機構進行討論，迴應FDA關於額外的臨牀前或臨牀數據或意外的安全性或製造問題的請求或其他監管機構
•製造成本、配方問題、製造缺陷或其他可能使我們的候選產品不經濟的因素；
•他人及其競爭產品和技術的專有權，可能會阻止我們的候選產品商業化；以及
•對於我們的EMM候選藥物產品來説，完成臨牀試驗並提交上市批准申請以供監管機構做出最終決定所需的時間可能很難預測，這在很大程度上是因為EMM被批准用於治療的監管歷史有限。

即使我們成功地獲得了我們決定作為藥物開發的候選產品的營銷批准，任何批准的藥物的商業成功在很大程度上也將在很大程度上取決於市場接受度、保險覆蓋範圍的可用性以及第三方付款人(包括政府付款人，如聯邦醫療保險(Medicare)和醫療補助計劃(Medicaid))以及管理型醫療組織(Managed Care Organization)的足夠補償，這些組織可能會受到現有和未來旨在降低醫療成本的醫療改革措施的影響。第三方付款人可能要求我們進行額外的研究，包括與產品成本效益相關的上市後研究，才有資格獲得報銷，這可能是昂貴的，並會轉移我們的資源。如果政府和其他醫療保健付款人一旦獲得批准，不能為我們的一種或任何一種藥品提供足夠的保險覆蓋範圍和補償水平，市場接受度和商業成功將會降低。

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目錄
此外，如果任何候選藥品獲準上市，我們將在提交安全和其他上市後信息和報告以及註冊方面承擔重大的監管義務。如果獲得批准，我們的藥物產品可能會受到產品標籤和其他監管批准條件的限制，這可能會限制我們銷售我們的產品用於治療適應症的能力。我們還需要遵守(並確保我們的第三方承包商遵守)cGMP和良好臨牀實踐或GCP，因為我們(和我們的第三方承包商)現在和將來都必須遵守用於我們的臨牀研究和/或臨牀試驗的產品的cGMP，包括我們對任何候選產品進行上市後批准或商業化的任何研究或試驗。此外，始終存在這樣的風險，即我們或監管機構可能會發現批准後的藥品或商業化後的非藥品存在以前不為人知的問題，例如未預料到的嚴重程度或頻率的不良事件。遵守法規要求以解決此類問題可能代價高昂，而我們的藥品(如果有的話)在審批後或非藥品商業化後未能遵守或出現其他問題，可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果產生重大不利影響。

同樣，我們決定作為非藥物產品開發的任何候選產品的成功將取決於市場的接受程度，即使我們成功開發了非藥物產品，我們仍可能受到重大監管要求的約束，包括但不限於我們產品的製造、開發、加工、處理、標籤和營銷方面的要求。
我們計劃中的臨牀研究或任何未來的臨牀試驗(如果適用)，或我們未來合作者的臨牀試驗，可能會揭示我們的臨牀前研究、臨牀研究或其他臨牀試驗中未見的重大不良事件，並可能導致安全狀況，從而阻礙監管部門批准或市場接受我們的任何候選產品。

在獲得用於治療適應症的任何產品的商業銷售的監管批准之前，我們必須通過漫長、複雜和昂貴的臨牀前研究和臨牀試驗證明，我們的候選產品對於每個目標適應症都是安全有效的。任何非藥物產品也必須證明是安全和可耐受的。臨牀前和臨牀研究或試驗和其他產品候選測試都很昂貴，可能需要很多年才能完成，而且結果本身就不確定。失敗可能在臨牀前、臨牀研究或臨牀試驗過程中的任何時候發生。我們候選產品的臨牀前研究、臨牀研究以及可能進行的早期臨牀試驗的結果可能不能預測任何後期臨牀研究或試驗的結果。此外，臨牀研究和臨牀試驗的初步結果，特別是任何中期數據所顯示的初步結果，可能並不代表該等臨牀研究和臨牀試驗完成後的結果。通過臨牀研究和試驗的候選產品失敗通常會造成極高的流失率。到目前為止，我們的候選產品在我們的臨牀研究中總體上耐受性良好，但我們不能確定，在我們可能作為藥物開發的候選產品的任何未來臨牀試驗中，我們是否能夠給受試者或患者提供足夠高的劑量，以展示療效而不存在不可接受的安全風險。

儘管在成功的臨牀前研究和早期臨牀研究中取得了進展，但臨牀研究後期階段的候選產品可能無法顯示出所需的安全性。我們決定作為候選藥物開發的候選產品，儘管通過臨牀前研究、臨牀研究和初步臨牀試驗(如果適用)取得了成功，但進入臨牀試驗的進展可能無法顯示出預期的安全性和有效性概況。儘管在早期的試驗中取得了令人振奮的結果，但醫療保健行業的一些公司在後來的發展中遭受了重大挫折。大多數開始臨牀試驗的候選產品從未被批准作為治療適應症的產品，不能保證我們當前或未來的任何臨牀研究或臨牀試驗最終會成功或支持我們任何候選產品的進一步臨牀開發。

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目錄
如果在我們當前或未來的任何臨牀研究或臨牀試驗中觀察到重大不良事件，包括死亡或其他副作用，我們可能難以招募受試者或患者參加我們的臨牀研究或臨牀試驗，受試者或患者可能會退出我們的臨牀研究或臨牀試驗，或者我們可能被要求大幅重新設計或放棄臨牀研究或臨牀試驗，或我們對一個或多個候選產品的開發工作。我們、FDA或其他適用的監管機構或IRB可以出於各種原因隨時暫停候選產品的臨牀研究或臨牀試驗，包括認為此類臨牀研究或臨牀試驗中的受試者或患者面臨不可接受的健康風險或不良副作用，或者FDA或其他適用的監管機構可能確定我們的臨牀研究需要停止，而針對候選產品的任何進一步研究需要在臨牀試驗項下進行。一些潛在的非藥物產品和候選藥物產品最初在早期測試中顯示出進一步發展的希望，包括在臨牀研究或臨牀試驗中，後來被發現造成副作用，阻礙了它們的進一步發展。即使副作用並不妨礙候選產品獲得或維持上市批准(如果適用)或被商業化，但由於與其他非藥物產品或藥物相比耐受性，不良副作用可能會抑制市場對商業化產品的接受。任何這些發展都可能對我們的業務、財務狀況和前景造成實質性的損害。
如果我們在招募受試者或患者參加我們的臨牀研究或任何未來的臨牀試驗時遇到困難，我們的開發活動可能會被推遲或以其他方式受到不利影響。
由於各種原因，我們可能會在我們的臨牀研究和臨牀試驗中遇到受試者和患者登記困難的情況。按照臨牀研究或臨牀試驗的規程及時完成臨牀研究或臨牀試驗，除其他因素外，取決於我們是否有能力招收足夠數量的受試者或患者，這些人或患者將繼續參加臨牀研究或臨牀試驗，直至其結束。受試者或患者的登記取決於許多因素，包括但不限於：

•在根據IND為候選藥品進行的臨牀試驗的情況下，正在調查的疾病或情況的嚴重程度；
•方案中定義的受試者或患者資格和排除標準；
•分析臨牀研究或臨牀試驗的主要終點所需的研究對象或患者羣體的大小；
•受試者或患者與研究和試驗地點的接近程度；
•臨牀研究或臨牀試驗的設計；
•我們有能力招聘具有適當能力和經驗的調查員；
•臨牀醫生、受試者或患者對正在研究的候選產品相對於其他可用藥物或非藥物產品(如適用)的潛在優勢和風險的看法；
•促進及時登記參加臨牀研究或臨牀試驗的努力；
•醫生的主體或病人轉介做法；
•在研究產品給藥期間和之後對受試者或患者進行充分監測的能力；
•我們獲得並維持受試者和患者同意的能力；
•我們可能無法控制的因素，例如可能會限制研究對象、主要研究人員或工作人員的潛在流行病，以及臨牀地點的可獲得性(例如新冠肺炎大流行)；以及
•參加臨牀研究或臨牀試驗的受試者或患者在完成之前退出臨牀研究或臨牀試驗的風險。
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目錄
此外，我們的臨牀研究和臨牀試驗將與其他臨牀研究或試驗爭奪與我們的候選產品處於相同目標市場的產品，這次競爭將減少我們可以選擇的對象或患者的數量和類型，因為一些可能選擇參加我們的臨牀研究或臨牀試驗的個人可能會選擇參加由我們的競爭對手之一進行的研究或試驗。由於合格臨牀研究人員的數量有限，我們預計我們的一些臨牀研究或臨牀試驗將在我們的一些競爭對手使用的相同地點進行，這將減少這些地點可供我們進行臨牀研究和臨牀試驗的受試者或患者的數量。此外，由於我們的候選產品與我們可能追求的非藥物和藥物領域中更常用的方法不同，潛在的受試者或患者及其醫生可能傾向於使用傳統產品或療法，而不是讓受試者或患者參加任何未來的臨牀研究或試驗。
受試者或患者登記的延遲或臨牀研究或臨牀試驗的延遲可能會導致成本增加，或者可能影響我們計劃的臨牀研究或未來臨牀試驗的時間或結果，這可能會阻止它們的完成，或者可能會對我們能夠收集的數據的質量、完整性和可解釋性產生負面影響，並對我們推進候選產品開發的能力產生不利影響。
我們不時宣佈或公佈的臨牀研究或未來臨牀試驗的中期和初步數據可能會隨着更多受試者或患者數據的出現而發生變化，並受到審計和驗證程序的約束，這可能會導致最終數據發生重大變化。
到目前為止，我們的臨牀研究一直是探索性的，主要集中在評估安全性和耐受性以及對正常結構和功能的影響。來自更大規模後續研究的數據可能不支持我們在已完成的臨牀研究中的觀察結果，或者可能與我們的觀察結果不一致。我們可能會不時地進行臨牀研究和臨牀試驗，以得出中期或初步數據。這些數據面臨這樣的風險，即隨着受試者註冊的繼續，更多的受試者數據變得可用，以及隨着研究的完成，一個或多個結果可能會發生實質性的變化。初步或最重要的數據也仍然要接受審計和核實程序，這可能會導致最終數據與我們之前公佈的初步數據有很大不同。因此，在最終數據可用之前，應謹慎看待中期和初步數據。初步或中期數據與最終數據之間的重大不一致可能會嚴重損害我們的業務前景。例如，雖然我們最近宣佈了我們的AXA1665-002臨牀研究的正面頂線數據，但這些結果代表了第12周的數據，並需要在臨牀研究的第16周繼續進行現場數據監測和源數據驗證。
如果我們不遵守環境、健康和安全法律法規，我們可能會受到罰款或處罰，或者產生成本，這可能會對我們的業務成功產生實質性的不利影響。
我們受到眾多環境、健康和安全法律和法規的約束，包括那些管理實驗室程序以及危險材料和廢物的處理、使用、儲存、處理和處置的法律和法規。我們的研究和開發活動可能涉及使用生物和危險材料，並可能產生危險廢物產品。我們通常與第三方簽訂合同，處理這些材料和廢物。我們無法消除這些材料的污染或傷害風險，這些風險可能會導致我們的商業化努力、研發努力和業務運營中斷，導致昂貴的清理費用的環境破壞，以及管理這些材料和指定廢物的使用、儲存、搬運和處置的適用法律和法規規定的責任。雖然我們相信我們的第三方製造商在處理和處置這些材料時所採用的安全程序大體上符合這些法律法規規定的標準，但我們不能保證情況確實如此，也不能消除這些材料造成意外污染或傷害的風險。在這種情況下，我們可能要對由此產生的任何損害承擔責任，該責任可能超出我們的資源範圍，州、聯邦或其他適用機構可能會減少我們對某些材料的使用或中斷我們的業務運營。此外，環境法律法規復雜，變化頻繁，並有變得更加嚴格的趨勢。我們不能預測這些變化的影響，也不能確定我們未來的合規性。此外，為了遵守當前或未來的環境、健康和安全法律法規，我們可能會產生鉅額費用。這些現行或未來的法律法規可能會對我們的研究產生負面影響。, 開發或生產的努力。不遵守這些法律法規也可能導致鉅額罰款、處罰或其他制裁。
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雖然我們維持工傷賠償保險，以支付因使用生物廢物或危險材料或其他工傷導致員工受傷而可能招致的費用和開支，但這項保險可能不足以應付潛在的法律責任，因此，我們會繼續投保工傷賠償保險，以支付我們因使用生物廢物或危險材料或其他與工作有關的傷害而可能招致的費用和開支。我們不承保特定的生物廢物或危險廢物保險、工人補償或財產和意外傷害及一般責任保險，包括因接觸或污染生物廢物或危險廢物而產生的損害和罰款。
如果對我們提出產品責任索賠或訴訟，我們可能會招致重大責任，並可能被要求限制我們候選產品的商業化。
我們面臨着固有的產品責任風險，因為我們在臨牀研究中測試了我們的候選產品，如果我們決定開發任何候選產品作為候選藥物，我們將面臨潛在的臨牀試驗風險，如果我們將任何產品商業化，我們將面臨更大的風險。例如，如果我們在任何臨牀研究或臨牀試驗中對受試者或患者的知情同意以任何方式不充分或不準確，或未能充分告知受試者或患者他們參與或提供其他材料或所需信息所涉及的任何潛在風險，我們可能會被起訴或提出索賠。如果我們的候選產品在臨牀研究、臨牀試驗、製造、營銷或售後過程中導致或被認為造成傷害或在其他方面被發現不適合，我們也可能被起訴或提出索賠。任何此類產品責任索賠可能包括但不限於對製造缺陷、設計缺陷、未能警告產品固有危險、疏忽、嚴格責任、營銷或促銷索賠或違反保修的指控。索賠也可以根據州消費者保護或其他法律或法規提出。如果我們不能成功地針對產品責任索賠或與我們產品相關的任何其他索賠為自己辯護，我們可能會招致重大責任或被要求限制我們候選產品的商業化。即使是成功的防禦也需要大量的財政和管理資源。無論是非曲直或最終結果如何，賠償責任可能會對我們的業務和運營產生重大不利影響，並可能導致以下情況：
•無法將候選產品推向市場；
•對我們產品的需求減少，價格下降；
•損害我們的聲譽；
•退出臨牀研究或臨牀試驗受試者或患者，不能招收未來受試者或患者或繼續進行臨牀研究或臨牀試驗；
•監管部門發起調查或者採取其他監管行動的；
•相關訴訟的辯護費用；
•轉移管理層的時間和資源；
•給予受試者或患者大量的金錢獎勵；
•產品召回、撤回或貼標籤、包裝、營銷或促銷修改或限制；
•收入損失；
•耗盡所有可用的保險和我們的資本資源；
•無法通過任何監管途徑將任何候選產品商業化；以及
•我們的股價下跌了。
我們維持臨牀試驗保險。我們每年都會審查我們的臨牀試驗保險單，我們相信我們目前的承保範圍足以覆蓋與我們的臨牀研究或臨牀試驗相關的任何索賠。不能保證我們將來能夠以可接受的費用獲得額外的臨牀試驗保險，這可能會阻礙或抑制我們產品的持續開發。
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由於我們還沒有開始銷售任何產品，我們還沒有為我們的產品商業化投保產品責任保險。我們無法以可接受的費用獲得足夠的產品責任保險，以防範潛在的產品責任索賠，這可能會阻止或阻礙我們單獨或與合作伙伴開發的產品的商業化。如果保險得到保障，我們的保險單也可能有各種排除，我們可能會受到產品責任索賠的影響，而我們沒有承保範圍或承保範圍不足。我們可能需要支付任何由法院裁決或在和解協議中協商的超出我們承保範圍或不在我們保險覆蓋範圍內的金額，而我們可能沒有或無法獲得足夠的資本來支付這些金額。即使我們與任何未來的公司合作者達成的協議使我們有權獲得損失賠償，如果出現任何索賠，這種賠償也可能是不可用的或足夠的。
我們候選產品的市場機會可能是有限的，我們對目標人羣發病率和流行率的估計可能不準確。

我們對我們可能瞄準的非藥物和藥物市場規模以及我們目標人羣的發病率和流行率的預測都是基於我們的信念和估計。這些估計來自各種來源，包括科學文獻、關鍵意見領袖、患者基金會或二級市場研究數據庫的輸入，以及其他來源，可能被證明是不正確的。此外，新的研究可能會改變估計的市場規模或我們可能針對潛在候選藥物產品的目標疾病的發病率或流行率。對於我們在IND下開發的那些候選產品，監管批准可能包括限制使用或減少可尋址患者人數的禁忌症。受試者的人數可能會比預期的要少。此外，我們候選藥物的潛在可尋址患者羣體可能是有限的，或者可能無法接受這些候選藥物的治療。例如，我們估計大約有50萬名隱蔽或顯性肝性腦病的美國患者，這代表着一個高達10億美元的市場，而美國有超過1500萬名NASH患者(而且還在增長)，這代表着一個預計到2027年將增長到至少80億美元的市場。即使我們為我們的候選產品獲得了相當大的市場份額，因為某些潛在的目標人羣很少，如果沒有獲得監管部門對額外藥物適應症的批准或擴大非藥物產品的目標市場規模，我們可能永遠不會實現盈利。
我們的開發工作還處於早期階段，利用我們的開發平臺建立一個成功的候選產品渠道和開發適銷對路的產品的努力可能不會成功。
我們正在利用我們的開發平臺開發我們的候選產品，以重新編程新陳代謝並維持和恢復新陳代謝健康，並已決定在完成任何正在進行的臨牀研究、支持性數據並與FDA達成協議後，繼續開發我們的一些候選產品，作為IND下的潛在療法。然而，我們的開發平臺還沒有，也可能永遠不會引領到適銷對路的藥品或非藥品產品。我們正在開發我們最初的肝臟和血液候選產品。我們在將我們的技術應用於這些和其他未來目標領域時可能會遇到問題，我們的候選產品可能在支持或維護健康或治療疾病方面表現出不同的能力(在適用的情況下)。即使我們成功地確定了更多的候選產品，它們也可能不適合臨牀開發，因為它們的療效有限，安全性不可接受，或者其他特性表明它們不太可能是將獲得上市批准或獲得市場認可的產品。我們候選產品的成功將取決於幾個因素，包括以下幾個因素：

•完成臨牀前研究、臨牀研究和/或臨牀試驗並取得陽性結果；
•必要時收到相關監管部門的上市批准；
•儘可能為我們的候選產品獲得並維護專利和商業祕密保護以及法規排他性；
•與第三方製造商安排或建立我們自己的商業製造能力；
•在獲得批准的情況下，單獨或與他人合作，啟動我們產品的商業銷售；
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•在整個開發過程中酌情進行新的合作，從臨牀前研究到商業化；
•如果患者、消費者、醫療界和第三方付款人根據適用法規批准或推出我們的產品用於商業化，則接受我們的產品；
•有效地與其他藥品和非藥品競爭，取決於我們為候選產品選擇的開發路徑；
•獲得並維持第三方付款人(包括政府付款人)對我們作為藥品開發的候選產品(如果獲得FDA批准)的承保範圍和足夠的報銷；
•在我們的知識產權組合中保護我們的權利；
•不侵犯或者侵犯第三方有效的、可強制執行的專利或者其他知識產權的經營；
•實現並繼續遵守適用於我們候選產品的研究、開發和商業化的法律和法規，並具有導致產品商業化成功的富有成效的互動和積極的監管決策；
•在批准或商業化後，保持產品持續可接受的安全狀況；以及
•維護和發展一個由科學家和商人組成的組織，他們可以開發我們的產品和技術並將其商業化。
如果我們不能使用我們的開發平臺成功地開發候選產品並將其商業化，我們將無法在未來期間獲得產品收入，這可能會對我們的財務狀況造成重大損害，並對我們的股票價格造成不利影響。
我們面臨着來自其他醫療保健公司的激烈競爭，如果我們不能有效競爭，我們的經營業績將受到影響。
醫療保健行業的特點是競爭激烈，創新迅速。我們的競爭對手也許能夠開發出其他能夠達到類似或更好效果的藥物或非藥物產品。我們的潛在競爭對手包括大型跨國製藥公司、營養食品公司、老牌生物技術公司、專業製藥公司和大學以及其他研究機構。我們的許多競爭對手擁有更多的財務、技術和其他資源，例如更多的研發人員、經驗豐富的營銷和製造組織以及成熟的銷售隊伍。規模較小或處於早期階段的公司也可能被證明是重要的競爭對手，特別是通過與大型老牌公司的合作安排。老牌製藥公司也可能大舉投資，以加速新藥的發現和開發，或者授權新藥，這些新藥可能會使我們作為候選藥物開發的任何產品過時。醫療保健行業的合併和收購可能會導致更多的資源集中在我們的競爭對手身上。由於技術的商業適用性的進步和投資這些行業的更多資本，競爭可能會進一步加劇。我們的競爭對手，無論是單獨或與合作伙伴合作，都可能在獨家基礎上成功開發、收購或許可比我們的候選產品更安全、更容易商業化或成本更低的非藥物產品，或者可能開發我們開發技術和產品可能需要的專有技術或獲得專利保護。我們相信影響我們候選產品開發和商業成功的關鍵競爭因素是有效性、安全性、耐受性和可靠性。, 方便使用、價格和報銷，如果適用，取決於我們選擇的發展道路。我們還預計，隨着更多的公司進入我們的市場，以及圍繞其他非藥物產品和針對代謝途徑的藥物的科學開發繼續加速，我們未來將面臨日益激烈的競爭。
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此外，還有更多的公司正在努力調節涉及各種健康和疾病情況的特定代謝途徑，儘管我們還不知道有任何公司正在為與我們--固有生物科學公司--相同的適應症和目標開發針對代謝多因子活動的產品。正在開發氨基酸組合，用於治療胃腸道疾病和其他與功能障礙的轉運膜蛋白相關的疾病。Entrintive Biosciences公司披露了在2020年為淨類癌綜合徵腹瀉提交IND的計劃，並在針對囊性纖維化、鐵調節失調、腫瘤退化、特應性皮炎和傷口癒合的臨牀前和發現計劃中有其他候選產品的流水線。擁有可能與我們目前候選產品流水線競爭的臨牀項目的公司包括Akero治療公司、博世健康公司、百時美施貴寶公司、Esperion治療公司、Genfit SA、Gilead Sciences，Inc.、Intercept PharmPharmticals，Inc.、Kaleido Biosciences，Inc.、Madrigal PharmPharmticals，Inc.、Mallinckrodt Plc、NGM BiopPharmticals Inc.、
我們還預計將與世界上最大的消費者保健公司以及營養和氨基酸公司展開競爭，如雅培實驗室、Ajinomoto公司、強生公司、雀巢健康科學公司、寶潔公司，所有這些公司目前都在進行競爭性適應症研究，或者可能有興趣將氨基酸和其他EMM用作治療和營養補充劑。
即使我們獲得監管部門的批准，將我們的候選產品作為藥物進行營銷，或者根據適用於非藥物產品的法規，成功地確定了替代監管途徑來營銷我們的候選產品，我們競爭對手的產品的供應和價格也可能會限制我們對候選產品的需求和價格。如果價格競爭或消費者不願接受我們的候選產品並選擇它們而不是市場上的其他競爭產品，或者對於我們作為藥物開發的候選產品，醫生從現有的治療方法切換到我們的候選產品，或者如果醫生改用其他新藥或生物產品，或者選擇保留我們的候選產品供在有限的情況下使用，我們可能無法實施我們的商業計劃，因為價格競爭或消費者不願接受我們的候選產品並選擇選擇它們而不是市場上的其他競爭產品。
即使候選藥品或非藥品候選分別獲得市場批准，或以其他方式商業化，這些產品也可能無法達到醫生、患者、第三方付款人、消費者和醫療或保健社區或其他目標市場中的其他人對商業成功所需的市場接受度。
如果任何候選藥品獲得上市批准或根據適用法規將其作為非藥品產品商業化，則該候選藥品仍可能無法獲得醫生、患者、第三方付款人、消費者以及醫療或健康社區或其他目標市場中的其他人的足夠市場接受度。如果我們開發的候選產品沒有達到足夠的接受度，我們可能不會產生顯著的產品收入，也可能無法盈利。任何候選產品的市場接受程度，如果獲準用於商業銷售，將取決於許多因素，包括但不限於：

•與替代產品相比，療效(對任何候選藥物)、安全性和潛在優勢；
•與替代產品相比，我們的候選產品的標籤用途或使用限制，包括年齡限制或禁忌症；
•與替代產品相比，方便和易於管理；
•目標患者或消費人羣分別嘗試新藥或非藥物產品的意願，對於任何候選藥物產品，醫生開出這些療法的意願，或者對於非藥物產品，保健品市場上目標消費者嘗試的意願和醫療保健專業人員推薦消費者購買我們的產品的意願；
•公眾對新藥和非藥品的認知，包括我們的候選產品；
•有實力的營銷和分銷支持；
•新冠肺炎事件對市場健康的任何影響；
•我們在製造和分銷這些產品方面的合作能力；
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•有能力提供我們的產品，如果獲得批准，在適用的情況下，以有競爭力的價格銷售；
•是否有能力獲得足夠的第三方保險覆蓋範圍和足夠的補償，視我們所走的發展道路而定；以及
•任何副作用的流行率和嚴重程度。
我們需要擴大我們組織的規模，在管理這種增長時可能會遇到困難。
截至2020年6月30日，我們有69名全職員工。隨着我們的研究、開發、製造和商業化計劃和戰略的發展，以及我們向上市公司運營的過渡，我們預計需要更多的管理、運營、銷售、營銷、財務和其他人員。未來的增長將使管理層成員承擔更多重大責任，包括但不限於：

•識別、招聘、補償、整合、維持和激勵額外員工；
•有效地管理我們的內部研究和開發工作，包括確定臨牀候選產品、調整我們的製造流程，並引導候選產品臨牀開發和FDA或其他類似監管機構對候選產品的審查過程；以及
•改進我們的運營、財務和管理控制、報告系統和程序。
我們未來的財務業績和我們將候選產品商業化的能力在一定程度上將取決於我們有效管理未來任何增長的能力，我們的管理層可能還必須將不成比例的注意力從日常活動中轉移出來，以便將大量時間投入到管理這些增長活動上。
目前，在可預見的未來，我們將在很大程度上依賴於某些組織、顧問和顧問來提供某些服務，包括法律、知識產權、監管事務、臨牀管理和製造的許多方面。不能保證這些組織、顧問和顧問的服務在需要時會繼續及時提供給我們，也不能保證我們能及時找到合格的替代者，或者根本不能保證。此外，如果我們不能有效地管理我們的外包活動，或者如果顧問提供的服務的質量或準確性因任何原因受到影響，我們的臨牀開發可能會延長、延遲或終止，如果需要，我們可能無法獲得監管部門對我們的候選產品的批准，或者以其他方式推進我們的業務。我們不能保證能夠管理現有的顧問公司，或找到其他稱職的外間承辦商和顧問，或主要僱員，以經濟合理的條件提供所需服務，或根本不能。
如果我們不能通過僱傭新員工和擴大我們的顧問和承包商團隊來有效地擴大我們的組織，我們可能無法成功地執行進一步開發和商業化我們的候選產品所需的任務，因此，我們可能無法實現我們的研究、開發和商業化目標。
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目錄
我們目前的業務位於馬薩諸塞州；我們或我們所依賴的第三方可能會受到自然災害的不利影響，我們的業務連續性和災難恢復計劃可能無法充分保護我們免受嚴重災難的影響。
我們目前的業務位於馬薩諸塞州。任何計劃外事件，如洪水、火災、爆炸、地震、極端天氣條件、醫療流行病，包括新冠肺炎的任何潛在影響、電力短缺、通訊故障或其他自然或人為事故或事件，導致我們無法充分利用我們的設施或我們第三方合同製造商的製造設施，都可能對我們的業務運營能力(特別是日常運營能力)產生實質性的不利影響，並對我們的財務和運營狀況產生重大負面影響。無法使用這些設施可能會導致成本增加、我們候選產品的開發延遲或我們的業務運營中斷。像新冠肺炎這樣的自然災害或流行病可能會進一步擾亂我們的運營，並對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。例如，我們為非必要的辦公室人員制定了臨時在家工作政策，這可能會對我們業務計劃和業務的執行產生負面影響。如果發生自然災害、停電或其他事件，使我們無法使用全部或很大一部分總部，損壞了關鍵基礎設施，如我們的研究設施或我們第三方合同製造商的製造設施，或者以其他方式中斷了運營，這可能是困難的，在某些情況下，可能是不可能的, 使我們的業務能夠持續很長一段時間。在發生嚴重災難或類似事件時，我們現有的災難恢復和業務連續性計劃可能會被證明是不夠的。由於我們的災難恢復和業務連續性計劃的性質有限，我們可能會產生大量費用，這可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。作為我們風險管理政策的一部分，我們將保險範圍維持在我們認為適合我們業務的水平。然而，一旦這些設施發生意外或事故，我們不能向投資者保證保險金額足以彌補任何損害和損失。如果我們的設施或我們第三方合同製造商的製造設施由於事故或事件或任何其他原因而無法運行，即使是在很短的時間內，我們的任何或所有研發項目都可能受到損害。任何業務中斷都可能對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景產生實質性的不利影響。
如果我們失去關鍵的管理人員，或者如果我們無法招聘更多的高技能人員，我們識別和開發新一代或下一代產品候選產品的能力將受到損害，可能會導致失去市場或市場份額，並可能降低我們的競爭力。
我們能否在競爭激烈的生物科技行業中競爭，有賴於我們能否吸引和留住高素質的管理、科學、醫療和其他人才。我們高度依賴我們的管理、科學和醫療人員，包括董事會主席David Epstein，我們的首席執行官兼總裁Manu Chakravarthy，M.D.，Ph.D.，William Hinshaw，我們的執行副總裁兼首席醫療官Laurent Chardonnet，我們的高級副總裁兼首席財務官，Stephen Mitchener，PharmD，我們的首席商務官兼高級副總裁Paul Fehlner，J.D.，Ph.D.，我們的首席知識產權官兼高級副總裁失去我們的任何高管、其他關鍵員工和其他科學和醫療顧問的服務，以及我們無法找到合適的替代者，都可能導致產品開發的延遲，並損害我們的業務。
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目錄
我們在馬薩諸塞州開展業務。我們市場對技術人才的競爭非常激烈，可能會限制我們以可接受的條件聘用和留住高素質人才的能力，甚至根本無法做到這一點。為了吸引有價值的員工留在我們公司，除了工資和現金獎勵外，我們還提供了隨着時間的推移授予的股票期權。隨着時間的推移，股票期權對員工的價值可能會受到我們股價波動的重大影響，這些波動超出了我們的控制範圍，在任何時候都可能不足以抵消其他公司提供的更有利可圖的報價。儘管我們努力留住有價值的員工，但我們的管理、科學和開發團隊的成員可能會在短時間內終止與我們的僱傭關係。我們的主要員工的聘用是隨意的，這意味着我們的任何員工都可以在任何時候離開我們的工作崗位，無論事先通知與否。例如，2019年秋季，我們財務部門的一些員工離開公司尋求其他就業機會，儘管這些職位目前由新的全職員工填補，但這種過渡給公司帶來了運營風險。我們不為這些個人或我們任何其他員工的生命維持“關鍵人物”保險單。我們能否成功，亦有賴於我們能否繼續吸引、挽留和激勵高技術的初級、中層和高級管理人員，以及初級、中層和高級科研人員。
業務中斷可能會嚴重損害我們未來的收入和財務狀況，並增加我們的成本和支出。
我們的業務，以及我們的CRO、合同製造組織或CMO、候選產品所用原材料的製造商以及其他承包商和顧問的運營可能會受到地震、電力短缺、電信故障、缺水、洪水、颶風、颱風、火災、極端天氣條件、醫療流行病(包括目前新冠肺炎的全球傳播)以及其他自然災害或人為災難或業務中斷的影響，我們主要為這些情況提供保險。在這些情況下，我們的業務可能會受到地震、電力短缺、電信故障、缺水、洪水、颶風、颱風、火災、極端天氣條件、醫療流行病(包括目前新冠肺炎的全球傳播)以及其他自然災害或人為災難或業務中斷的影響。任何這些業務中斷的發生都可能嚴重損害我們的運營和財務狀況，並增加我們的成本和費用。對於我們的臨牀研究，我們依賴第三方製造商生產我們的候選產品，依賴CRO進行此類研究的各個部分，並在整個研究過程中依賴各種顧問。對於未來臨牀試驗中使用的材料，我們計劃在整個製造供應鏈中依賴外部CMO，並計劃在進行此類試驗時繼續使用CRO和顧問。如果這些供應商的運營受到人為或自然災害或其他業務中斷的影響，我們從CRO和顧問那裏獲得候選產品和服務的能力可能會中斷。
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新冠肺炎可能會對我們的業務和財務業績造成實質性的不利影響。
新冠肺炎大流行導致政府正在實施重大措施來控制病毒的傳播，包括隔離、旅行限制、企業關閉和非基本護理和臨牀試驗的臨牀地點關閉。例如，我們的AXA1957-002臨牀研究由於新冠肺炎對我們臨牀試驗點的影響，於2020年3月暫停。隨後，基於我們於2020年5月6日宣佈的AXA1125-003臨牀研究中的積極數據，我們決定不重新啟動我們的AXA1957-002臨牀研究，並繼續將AXA1125作為我們的NASH產品候選，用於成人和兒童患者。雖然目前我們無法預測新冠肺炎事件的全部範圍和嚴重程度，但這些事態發展和措施可能會對我們的業務、我們的經營業績和財務狀況產生實質性的不利影響。例如，新冠肺炎疫情可能會進一步影響我們及時或完全按照INDS標準進行和完成AXA4010-001臨牀研究或啟動計劃中的AXA1665和AXA1125臨牀試驗的能力，原因是患者或首席研究員招募或獲得困難、臨牀試驗地點關閉或其他中斷。此外，我們還可能在我們能夠收集的數據的質量、完整性和可解釋性方面遇到潛在的限制。例如，2020年5月7日，在我們最近完成的AXA1665-002型臨牀研究中，我們的一名主要研究人員報告了一名受試者死於新冠肺炎。這一嚴重的不良事件以及新冠肺炎可能導致的任何其他不良事件可能會影響我們能夠收集的數據的質量、完整性和可解釋性。另外，由於新冠肺炎大流行，, 我們或我們的主要第三方服務提供商可能無法按時或根本不能完成關鍵計劃和產品開發里程碑；隔離、就地和類似的政府訂單可能會影響第三方製造設施的人員，從而對我們候選產品中使用的材料的可用性或成本產生負面影響；市場波動和條件可能會限制我們以有吸引力的條款籌集更多資本為我們的業務計劃提供資金的能力；我們的業務連續性計劃可能無法有效地限制運營中斷或延誤；因此，我們可能會對易受攻擊的運營造成負面影響。美國證券交易委員會或美國食品和藥物管理局等政府機構的潛在關閉可能會限制我們籌集資金的能力，並對我們的產品開發時間表產生負面影響；新立法的通過可能會增加我們的運營成本或限制我們的運營，例如“家庭第一冠狀病毒應對法案”的實施；我們可能會因因有限的運營而暴露的漏洞(例如網絡安全事件)而蒙受負面後果；或者我們的某位高管、科學家或其他人員可能因新冠肺炎而喪失工作能力。
新冠肺炎對我們的業務、運營或財務業績的影響程度將取決於未來的事態發展，這些事態發展具有很高的不確定性，無法有把握地預測，例如疫情的持續時間，可能出現的有關新冠肺炎嚴重程度的新信息，以及遏制新冠肺炎或治療其影響的行動的性質或有效性等。我們目前無法預測任何潛在業務關閉或中斷的範圍和嚴重程度。然而，如果我們或與我們簽約的任何第三方遭遇關閉或其他業務中斷，我們按照目前計劃的方式和時間表開展業務的能力可能會受到實質性的負面影響，這可能會對我們的業務、運營結果和財務狀況產生重大不利影響。
我們的內部計算機系統，或我們的CRO、CMO或其他承包商或顧問使用的系統，可能會出現故障或遭受安全漏洞。
雖然我們已實施保安措施，但我們的內部電腦系統，以及我們的CRO、CMO及其他承辦商和顧問的電腦系統，仍容易受到電腦病毒和未經授權進入的破壞。雖然到目前為止，我們還沒有遇到任何此類重大系統故障或安全漏洞，但如果發生此類事件並導致我們的運營中斷，可能會導致我們的開發計劃和業務運營受到重大幹擾。例如，任何未來臨牀試驗的數據丟失都可能導致我們的監管審批工作延遲，並顯著增加我們恢復或複製數據的成本。同樣，我們目前依賴第三方生產我們的候選產品，並進行臨牀研究，與他們的計算機系統相關的類似事件也可能對我們的業務產生重大不利影響。如果任何中斷或安全漏洞導致我們的數據或應用程序丟失或損壞，或不適當地披露機密或專有信息，我們可能會招致責任，我們候選產品的進一步開發和商業化可能會延遲。
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全球監管機構也在對侵犯隱私的行為處以更高的罰款。例如，2016年，歐盟通過了一項管理數據做法和隱私的新規定，稱為一般數據保護條例，簡稱GDPR，於2018年5月25日生效。GDPR適用於收集和使用與向歐盟個人提供商品或服務或監測其行為有關的個人數據的任何公司。不遵守GDPR可能導致高達2000萬歐元或全球收入4%的罰款，以金額較高者為準。GDPR和其他與加強對某些類型的個人數據(如醫療數據或其他敏感信息)保護相關的法律或法規的變化，如果獲得批准，可能會極大地增加提供我們的候選產品的成本，甚至會阻止我們在某些司法管轄區提供我們的候選產品(如果獲得批准)。
我們的員工、獨立承包商、顧問、商業合作伙伴和供應商可能從事不當行為或其他不當活動，包括不遵守法規標準和要求。
我們面臨員工、獨立承包商、顧問、商業合作伙伴和供應商進行員工欺詐或其他非法活動的風險。這些各方的不當行為可能包括故意、魯莽或疏忽的行為，未能遵守FDA和其他類似的外國、州或地方監管機構的法律，向FDA和其他類似的外國、州或地方監管機構提供真實、完整和準確的信息，遵守我們制定的製造標準，遵守美國的醫療欺詐和濫用法律以及類似的外國、州或當地的欺詐性不當行為法律，或準確報告財務信息或數據，或向我們披露未經授權的活動。如果我們獲得FDA對我們的任何候選產品的批准(對於我們決定開發為藥物的任何候選產品可能是必要的)，或者以其他方式能夠在美國將這些產品商業化，我們在此類法律下的潛在風險將顯著增加，我們與遵守此類法律相關的成本也可能增加。這些法律可能會影響我們目前與主要調查人員和研究對象的活動，以及擬議和未來的銷售、營銷和教育計劃。
與在國際上測試和開發我們的候選產品相關的各種風險可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。
除了在美國研究、開發和商業化我們的候選產品外，我們還打算在美國以外從事這些活動，因此，如果我們的候選產品獲得批准，我們預計我們將面臨與在外國運營相關的額外風險，包括但不限於：
•國外不同的監管要求；
•關税、貿易壁壘、價格和外匯管制等監管要求的意外變化；
•經濟疲軟，包括通貨膨脹，或特別是外國經濟體和市場的政治不穩定；
•在國外居住或旅行的員工遵守税法、就業法、移民法和勞動法；
•外國税，包括預扣工資税；
•外匯波動，可能導致營業費用增加，收入減少，以及在另一國開展業務時發生的其他義務；
•國外業務人員配備和管理困難；
•在勞工騷亂比美國更普遍的國家，勞動力的不確定性；
•根據“反海外腐敗法”(FCPA)或類似的外國法規可能承擔的責任；
•挑戰執行我們的合同和知識產權，特別是在那些不像美國那樣尊重和保護知識產權的外國；
•因任何影響國外原材料供應或製造能力的事件而造成的生產短缺；以及
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•地緣政治行動(包括戰爭和恐怖主義)造成的業務中斷。
此外，我們打算與第三方簽訂合同，在美國境外進行我們的一些臨牀研究和臨牀試驗，這將使我們面臨額外的風險和法規。與我們的國際業務相關的這些風險和其他風險可能會對我們實現或維持盈利業務的能力產生重大不利影響。
我們目前沒有營銷和銷售組織，也沒有用於治療或非藥物用途的營銷產品的經驗。如果我們不能建立營銷和銷售能力，或與第三方達成協議來營銷和銷售我們的候選產品，我們可能無法產生產品收入。
我們目前沒有銷售、營銷或分銷能力，也沒有營銷用於治療或其他非藥物用途的產品的經驗。當適合我們正在開發的候選產品時，我們打算髮展一支內部營銷組織和銷售隊伍，這將需要大量的資本支出、管理資源和時間。我們將不得不與其他醫療保健公司競爭，以招聘、聘用、培訓和留住營銷和銷售人員。
除了建立內部銷售、營銷和分銷能力外，我們還打算樂觀地尋求關於我們產品的銷售和營銷的合作安排，特別是我們作為非藥物產品開發的產品；然而，不能保證我們能夠建立或保持這種合作安排，或者如果我們能夠做到這一點，他們將擁有有效的銷售力量。我們獲得的任何收入都將有賴於這些第三方的努力，而這可能不會成功。我們可能很少或根本無法控制這些第三方的營銷和銷售活動，我們的產品銷售收入可能比我們自己將候選產品商業化的收入要低。我們在尋找第三方來幫助我們銷售和營銷我們的候選產品時也面臨着競爭。
不能保證我們能夠發展內部銷售和分銷能力，或與第三方合作伙伴建立或保持關係，以便將任何產品在美國或海外商業化。即使我們能夠發展這樣的能力或關係，我們候選產品的銷售、營銷和分銷也將受到廣泛的政府監管，如果我們或相關第三方未能遵守這些規定，我們可能會受到監管行動、第三方索賠或其他潛在責任的影響。
税法的改變可能會對我們的業務和財務狀況產生不利影響。

涉及美國聯邦、州和地方所得税的規則不斷受到參與立法過程的人員以及美國國税局(Internal Revenue Service)和美國財政部(U.S.Treasury Department)的審查。税法的變化(這些變化可能具有追溯力)可能會對我們或我們普通股的持有者產生不利影響。近年來，這樣的變化已經發生了很多，而且未來可能還會繼續發生變化。未來税法的變化可能會對我們的業務、現金流、財務狀況或經營結果產生實質性的不利影響。我們敦促投資者就税法的潛在變化對投資我們普通股的影響諮詢他們的法律和税務顧問。
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我們使用NOL和研發抵免來抵消未來應税收入的能力可能會受到一定的限制。
截至2019年12月31日，我們的美國聯邦和州淨運營虧損(NOL)分別為1.921億美元和1.883億美元。這些金額將於2030年開始到期。2018年和2019年產生的聯邦淨營業虧損可以無限期結轉。截至2019年12月31日，我們還擁有美國聯邦和州研發税收抵免結轉分別為610萬美元和230萬美元，這兩項抵免都將在2039年之前的不同日期到期。這些淨營業虧損和税收抵免結轉可能分別到期未使用和不能用於抵消未來的應税收入或税收負債。雖然在2017年12月31日之後產生的聯邦NOL不會過期，但它們通常不會追溯到之前的納税年度，但根據“冠狀病毒援助、救濟和經濟安全法”，2018年、2019年和2020年產生的淨營業虧損可以結轉五個納税年度。此外，對於2020年12月31日之後開始的應税年度，2017年12月31日之後開始的應税年度產生的聯邦淨營業虧損的抵扣限制為該年度我們應税收入的80%(在考慮到2018年1月1日之前開始的應税年度產生的NOL的使用後)，其中應税收入的確定不考慮NOL扣除本身。此外，一般而言，根據“法典”第382和383條以及州法律的相應規定，經歷“所有權變更”的公司利用變更前的NOL結轉或税收抵免或抵免來抵銷未來應税收入或税收的能力受到限制。出於這些目的，, 所有權變更通常發生在一個或多個持有公司股票至少5%的一個或多個股東或股東羣體的總股票所有權在指定的測試期內比其最低所有權百分比增加50個百分點以上的情況下。我們現有的NOL或信用可能會受到之前所有權變更所產生的限制，如果我們因此次發行而發生所有權變更，我們使用NOL或信用的能力可能會受到守則第382和383節的進一步限制。此外，根據守則第382和383條的規定，我們未來的股權變更(其中許多股權不在我們的控制範圍內)可能會導致所有權變更。如果最終敲定，目前根據“守則”第382節提議的財政部法規可能會進一步限制我們在未來所有權變更時利用變更前的NOL結轉或信用的能力。根據州法律，我們的NOL或信用也可能受損。因此，我們可能無法使用我們的NOL或信用的重要部分。此外，我們利用NOL或抵免的能力取決於我們的盈利能力和產生美國聯邦和州的應税收入。自我們成立以來，我們已經發生了重大淨虧損，預計在可預見的未來，我們將繼續遭受重大虧損；因此，我們不知道我們是否或何時將產生利用我們的NOL或抵免所需的美國聯邦或州應税收入。
不穩定的市場和經濟狀況可能會對我們的業務、財務狀況和股票價格產生嚴重的不利影響。
正如廣泛報道的那樣，全球信貸和金融市場過去經歷了極端的波動和破壞，包括流動性和信貸可獲得性嚴重減少，消費者信心下降，經濟增長下降，失業率上升，經濟穩定存在不確定性。不能保證未來信貸和金融市場的波動、破壞或惡化以及對經濟狀況的信心不會發生。我們的一般商業策略可能會受到任何這類經濟衰退、不穩定的營商環境或持續變幻莫測和不穩定的市況所影響。如果當前的股票和信貸市場繼續波動，或者受到幹擾或惡化，包括新冠肺炎的原因，可能會使任何必要的債務或股權融資變得更加困難，成本更高，稀釋程度更高。如果不能以有利的條件及時獲得任何必要的融資，可能會對我們的增長戰略、財務業績和股票價格產生實質性的不利影響，並可能要求我們推遲或放棄臨牀開發計劃。此外，我們目前的一個或多個服務提供商、製造商和其他合作伙伴可能無法挺過這段艱難的經濟時期，這可能直接影響我們按時和按預算實現運營目標的能力。
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截至2020年6月30日，我們擁有1.213億美元的現金和現金等價物。雖然我們不知道自2020年6月30日以來我們的現金等價物的公允價值有任何下調、重大損失或其他重大惡化，但不能保證全球信貸和金融市場的進一步惡化不會對我們目前的現金等價物組合或我們實現融資目標的能力產生負面影響。此外，我們的股價可能會下跌，部分原因是股票市場的波動和整體經濟的不景氣。
我們的貸款協議使我們受到經營限制和金融契約的約束，並可能限制我們的業務和融資活動。
2018年1月9日，我們與Solar Capital Ltd或Solar簽訂了本金總額為2600萬美元的定期貸款貸款和擔保協議，並於2018年10月5日和2018年11月30日進行了修訂。我們在貸款協議下的義務以我們資產的優先擔保權益為擔保，不包括知識產權和某些其他例外。關於我們的知識產權，我們受到負面質押公約的約束。貸款協議包含習慣陳述，以及習慣的肯定和否定契約。在其他限制中，除例外情況外，負面公約禁止或限制我們：宣佈股息或贖回或購買股權；產生額外留置權；進行投資；產生額外債務；進行合併、收購和資產出售；與關聯公司進行交易；進行控制權變更；增加或改變營業地點；以及從事與其現有業務無關的業務。這些公約可能會限制我們為我們的運作提供資金，以及推行我們的商業活動和策略的能力。我們遵守這些公約的能力可能會受到我們無法控制的事件的影響。
與政府監管相關的風險
我們的發展努力還處於非常早期的階段。在我們尋求監管批准之前，我們的候選藥物產品將需要大量額外的臨牀前和臨牀開發。我們決定作為非藥物產品推向市場的候選產品可能還需要額外的開發，我們所有的候選產品在各自的商業推出之前可能都需要與監管機構和投資進行重大互動。如果我們無法將我們的候選產品推進到最終開發階段，無法滿足監管要求，包括在適用的情況下獲得監管批准，或者最終無法將我們的候選產品商業化，或者在此過程中遇到重大延誤，我們的業務將受到實質性損害。
我們的開發工作還處於早期階段，我們已經投入了幾乎所有的努力和財政資源來確定和早期臨牀開發候選產品，包括臨牀研究和臨牀前研究。到目前為止，我們還沒有將產品推向市場或商業化，也沒有開始對我們的候選藥物產品(即AXA1665或AXA1125)進行任何臨牀試驗。我們創造產品收入的能力將取決於我們候選產品的成功開發和最終商業化，而這可能永遠不會發生。我們預計這在很多年內都不會發生。我們目前沒有任何產品的銷售收入，我們可能永遠無法開發或商業化適銷對路的產品。我們候選產品的成功將取決於幾個因素，包括以下幾個因素：

•成功登記並完成臨牀前研究、臨牀研究和臨牀試驗(如果適用)；
•為我們決定作為候選藥物開發的產品的未來臨牀試驗批准IND；
•獲得適用監管機構對候選藥品的監管批准，或者遵守適用於非藥品的監管要求；
•克服新冠肺炎疫情對我們的供應鏈、臨牀研究或臨牀試驗造成的任何延誤或中斷；
•建立符合cGMP的供應和商業製造業務，或者與符合cGMP的第三方製造商安排供應和商業製造；
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•獲得並維護我們候選產品的專利和商業祕密保護或法規專有權；
•如果我們的候選產品獲得批准或允許上市，無論是單獨或與其他公司合作，都可以啟動商業銷售；
•如果患者、醫療界和第三方付款人批准了我們的候選藥品，或者消費者接受了我們可能銷售的非藥品產品；
•與其他藥物有效競爭任何作為藥物開發和批准的候選產品，或者與其他非藥物產品競爭作為藥物開發和銷售的任何候選產品；
•獲得並維持適用的第三方保險覆蓋範圍和適當的補償；
•執行和保護知識產權和索賠；
•我們產品的營銷；以及
•在批准或商業化後，保持候選產品的持續可接受的安全概況。

如果我們不能及時或根本實現這些因素中的一個或多個，我們可能會遇到重大延誤或無法成功地將我們的候選產品商業化，這將嚴重損害我們的業務。如果我們沒有獲得監管部門的批准，或者沒有為我們的候選產品確定併成功地在替代監管途徑上執行，我們可能無法繼續運營。
我們的候選產品作為藥物或非藥物產品開發的監管要求是不確定的，也在不斷髮展。這些法律的變化，包括我們進行臨牀研究或臨牀試驗的能力，或這些法律的當前解釋或應用，或者我們與FDA之間在適用法律的適用性或解釋上的衝突，都將對我們開發和商業化我們的產品的能力產生重大不利影響。
在美國，根據聯邦食品、藥物和化粧品法案或FD&C法案第201(S)和409條，任何合理預期將成為食品成分的物質都被認為是食品添加劑，因此要經過FDA的上市前審查和批准，除非合格專家普遍認為該物質在其預期使用條件下已被充分證明是安全的。此外，根據聯邦法律，膳食補充劑產品只能含有某些允許的膳食成分，根據FD&C法案被認為是NDI的任何成分都需要在上市前通知FDA。

基於大量關於人體接觸某些氨基酸及其安全性的研究和科學文獻，fda頒佈了關於在某些條件下將某些氨基酸作為安全和允許的食品添加劑用作營養素的法規，我們自己關於候選產品中使用的氨基酸的數據，以及我們在候選產品中使用的氨基酸在之前的人體安全研究範圍內的事實，我們相信我們已經將我們的候選產品設計為具有可接受的安全性概況，我們已經或將進一步評估這些候選產品在臨牀研究和/或臨牀研究中的安全性和耐受性。在FDA的非藥物產品研究框架下，我們相信我們的含有氨基酸的候選產品的使用可以在沒有IND的情況下進行安全性和耐受性研究。然而，FDA或類似的外國監管機構可能不同意這種方法，並決定我們的研究應該在IND下進行，這可能會導致負面後果。

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在之前或未來對我們候選產品的研究或試驗中，我們可能已經或將明確或隱含地將此類候選產品定性或分類為特定監管計劃(例如，作為食品或膳食補充劑)。監管機構可能不同意我們臨牀研究中使用的候選產品的監管分類，或在商業化之前對此類候選產品的任何後續分類。到目前為止，我們已經就我們的AXA1665計劃與FDA舉行了IND前會議和C型會議，還沒有與FDA或類似的外國監管機構討論我們在臨牀研究中評估的其他候選產品的開發，也沒有討論我們對其他候選產品使用特定的監管途徑，任何這樣的監管機構都可能不同意我們目前的活動或未來的方法或進一步開發的計劃。FDA可能會認定我們的候選產品不安全或不適合用於臨牀研究，或者不受食品法規的監管，因此可能會將我們的任何候選產品歸類為沒有IND的臨牀研究不合格。FDA或其他監管機構也可能採取執法行動，或以其他方式推遲或阻止我們候選產品的進一步開發或商業化。

FDA可能會認定我們的候選產品不能作為非藥物產品上市，或者不符合作為非藥物產品上市或測試的法規要求。FDA可能會認為我們未能滿足成分組成的售前要求，包括特定產品不被普遍認為是安全的，或者GRAS是未經批准的食品添加劑，是需要進行售前審查的NDI，或者我們的產品包含其他不允許的成分，在這種情況下，我們的一些或所有產品可能被認為是摻假或貼錯品牌，違反了FD&C法案。此外，如果我們選擇在候選產品作為非藥物產品上市之前研究IND下的產品，如果我們無法獲得FDA作為新藥的批准，FD&C法案可能會阻止我們將該產品作為非藥物產品進行營銷。監管諮詢過程中的任何延誤，或警告、發現或確定我們的任何運營或候選產品不符合FDA的監管要求，包括但不限於任何適用的GRAS、食品添加劑或NDI要求，都可能使公司受到監管執法行動或其他法律行動的影響，和/或導致一個或多個候選產品的延遲或阻止商業化，這可能會導致公眾或其他人對我們能夠商業化的任何產品的接受度降低，並可能對我們的業務產生實質性的不利影響。

FDA可能會決定，對我們的候選產品進行研究的唯一途徑是在IND下進行的，或者我們已經進行的臨牀研究應該在IND下進行。任何此類決定都可能阻止我們依賴現有的法規框架為其他候選產品進行臨牀研究，或者阻止我們在任何法規提交的文件中依賴或包括我們的臨牀研究數據來支持進一步的臨牀開發或營銷批准，並可能顯著增加我們候選產品的成本並推遲其開發或商業化。如果FDA不同意我們的決定，即我們可以在不提交IND的情況下進行臨牀研究，他們可以要求我們停止我們已經開始的任何臨牀研究，否則我們可能會受到強制執行行動的影響。如果我們選擇將我們的候選產品商業化為非藥品，如果FDA確定我們的候選產品不符合食品法規，我們可能會受到監管執法行動的影響，並可能被要求停止銷售、撤回、召回、重新標籤或重新包裝任何我們在市場上作為非藥品商業化的產品。此外，如果臨牀研究在決定是否提交IND之前提出了新的安全問題，表明我們所有候選產品的安全問題，那麼FDA可以要求我們修改批准的標籤，或將任何以前批准的治療用途產品或正在商業化的非藥物用途產品撤出市場。如果FDA決定我們在沒有提交IND的情況下不能進行臨牀研究，將極大地影響我們目前的商業模式，我們可能會招致重大的費用和操作困難。
法律和監管環境的變化可能會限制我們未來的業務活動，增加我們的運營或監管成本，減少對我們候選產品的需求，或者導致訴訟。

我們當前和計劃中的業務活動的開展，包括但不限於開發、測試、生產、儲存、分銷、銷售、展示、廣告、營銷、標籤、包裝、健康和安全實踐、監管分類和審批(如有必要)以及我們候選產品的使用，均受美國聯邦、州和地方政府機構管理的各種法律法規的約束。以及美國以外的政府實體和機構在我們根據外國食品或藥品法規進行臨牀研究或試驗的市場上實施的法律和法規，或者我們的候選產品及其組件(如包裝)可能在其中製造或銷售的市場上實施的法律和法規。
55
目錄
由於各種因素，包括政治、經濟或社會事件，這些法律法規及其解釋可能會發生變化，有時會發生戲劇性的變化。此類更改可能包括以下方面的更改：

•食品和藥品法律，包括FDA的規定；
•與產品標籤有關的法律；
•廣告和營銷方面的法律和實踐；
•限制某些候選產品的銷售和廣告的法律和計劃；
•旨在規範、限制或消除某些候選產品中存在的成分的法律和計劃；
•加強監管審查，增加涉及產品聲明的訴訟，以及對我們某些候選產品的成分或屬性的實際或可能的影響或副作用的擔憂；
•州和聯邦消費者保護和披露法律；
•由於不可預見的事件(如新冠肺炎)可能導致額外成本或運營中斷(如家庭第一冠狀病毒應急法)或當地政府命令或限制我們的業務運營而導致的法律變更；以及
•根據隱私法，增加贊助商或公司的義務，如1996年的聯邦健康保險可攜性和責任法，或HIPAA，和GDPR。
新的法律、法規或政府政策及其相關解釋，或上述任何內容的變化，可能會改變我們的經營環境，因此，可能會影響我們的經營業績或增加我們的成本或負債。

我們可能會依賴學術和私立非學術機構對我們的候選產品進行研究人員贊助的臨牀研究或臨牀試驗。如果研究人員-贊助商未能履行與我們候選產品的臨牀開發相關的義務，可能會推遲或削弱我們獲得監管部門批准或以其他方式將適用候選產品商業化的能力。
我們可能會依賴學術和私立非學術機構來進行和贊助與我們的候選產品相關的臨牀研究或試驗。我們不會控制研究人員贊助的試驗的設計或進行，FDA或類似的外國監管機構可能不會認為這些研究人員贊助的研究或試驗提供了足夠的支持，以便為我們出於任何一個或多個原因(包括試驗設計或執行的要素或安全問題或其他試驗結果)而選擇作為候選藥物開發的產品啟動未來的臨牀試驗，無論這些候選產品是由我們還是獨立調查人員控制的，我們都不會對這些研究人員贊助的試驗的設計或進行進行控制，FDA或類似的外國監管機構可能不會認為這些研究人員贊助的研究或試驗提供了足夠的支持，以便為我們選擇作為候選藥物開發的產品啟動未來的臨牀試驗。
這樣的安排可能會為我們提供關於研究員贊助的研究或試驗的某些信息權，包括訪問並能夠使用和參考從研究員贊助的研究或試驗產生的數據，包括用於我們自己的監管備案。然而，我們不會控制研究者贊助的試驗數據的時間和報告，也不會擁有研究員贊助的研究或試驗的數據。如果我們不能確認或複製研究人員贊助的研究或試驗的結果，或者如果獲得否定的結果，我們很可能會進一步推遲或阻止推進我們候選產品的進一步臨牀開發。此外，如果研究人員或機構違反了他們對我們候選產品的臨牀開發的義務，或者如果事實證明，與我們可能獲得的第一手知識相比，數據不夠充分，如果研究人員贊助的研究或試驗是由我們贊助和進行的，那麼我們自己設計和進行任何未來臨牀試驗的能力可能會受到不利影響。
56
目錄
此外，FDA或類似的外國監管機構可能不同意我們對這些研究人員贊助的研究或試驗產生的臨牀前、生產或臨牀數據的參考權是否充分，或我們對這些研究人員贊助的研究或試驗產生的臨牀前、生產或臨牀數據的解釋是否充分。如果是這樣的話，FDA或其他類似的外國監管機構可能會要求我們在啟動我們計劃的臨牀試驗之前獲得並提交額外的臨牀前、生產或臨牀數據，或者可能不會接受這些額外數據足以啟動我們計劃的臨牀試驗。此外，它可能會限制或阻止我們將候選產品商業化用於非藥物用途的能力。
在一個司法管轄區獲得並保持我們候選藥品的監管批准或通過非藥品監管途徑將我們的候選產品商業化的能力，並不意味着我們將在其他司法管轄區成功獲得監管批准或為我們的候選產品確定類似的替代監管途徑。
通過一個司法管轄區的非藥物途徑獲得並維持對候選藥品的監管批准，或識別我們的候選產品或將其商業化，並不保證我們能夠在任何其他司法管轄區獲得或維持監管批准，或確定並維持替代監管途徑，而在一個司法管轄區未能或延遲獲得監管批准或替代監管途徑可能會對其他司法管轄區的監管審批流程或上市路徑產生負面影響。例如，即使FDA批准用於治療適應症的候選藥物產品上市，可比的外國監管機構也可以採取相反的立場，拒絕批准此類候選產品在這些國家的製造、營銷和推廣。審批程序因司法管轄區而異，可能涉及與美國不同或大於美國的要求和行政審查期，包括在一個司法管轄區進行的額外臨牀前研究、臨牀研究和臨牀試驗可能不會被其他司法管轄區的監管機構接受。在美國以外的許多司法管轄區，候選產品必須先獲得報銷批准，然後才能在該司法管轄區批准銷售。在某些情況下，我們打算對我們的產品收取的價格也需要批准，批准的價格可能不會帶來盈利或可接受的利潤率。
我們也可以在其他國家提交營銷申請。美國以外司法管轄區的監管機構可能對候選產品的審批有要求，我們在這些司法管轄區投放市場之前必須遵守這些要求。獲得外國監管批准和遵守外國監管要求可能會給我們帶來重大延誤、困難和成本，並可能推遲或阻止我們的產品在某些國家推出。如果我們不遵守國際市場的監管要求或獲得適用的營銷批准，我們的目標市場將會減少，我們充分發揮候選產品市場潛力的能力將受到損害。
57
目錄
臨牀前和臨牀發展是不確定的。我們的臨牀前計劃、臨牀研究和臨牀試驗可能會延遲或永遠不會進入下一階段的開發，這將對我們在必要時獲得監管批准的能力產生不利影響，或者確定並在替代監管途徑上執行以及時或根本不將這些計劃商業化，這將對我們的業務產生不利影響。
我們的候選產品處於臨牀前和臨牀(非IND)開發階段，他們失敗的風險很高。為了繼續我們的開發計劃並最終實現商業化，我們可能需要進行臨牀前研究、臨牀研究或對候選藥物進行臨牀試驗，並滿足法規要求。對於治療應用，FDA可能需要額外的廣泛的臨牀前和其他研究。我們不能確定我們的臨牀前試驗和研究(包括新冠肺炎疫情)的及時完成或結果，也不能預測美國食品和藥物管理局或類似的外國監管機構是否會接受我們提出的臨牀計劃，包括我們的臨牀研究和未來臨牀試驗(如果有)，包括它們的設計、劑量水平和劑量方案，或者我們的臨牀前試驗、臨牀研究或臨牀試驗(如果有)的結果是否最終支持我們治療適應症或非藥物應用的臨牀計劃的後續發展。因此，我們不能確保我們能夠在我們預期的時間內提交IND或類似的候選藥品申請，或者在必要的情況下遵守任何其他監管要求，以便在我們預期的時間內將藥品或非藥品商業化和營銷。我們不能確定，在必要時提交IND或類似的申請，或提交其他法規要求的我們候選產品的申請，是否會導致FDA或類似的外國監管機構允許我們的臨牀研究或臨牀試驗開始, 完成或將其數據用於支持商業化和所需的監管批准。我們也不能確定我們的測試和研究是否會支持將候選產品進一步開發為非藥物產品，或者是否支持任何相關的產品聲明，因此，我們不能確定我們是否能夠成功地尋求替代的監管途徑，將我們的任何候選產品商業化為非藥物產品。
如果我們不能滿足我們候選產品的某些監管要求，或者我們的候選藥品不能獲得或及時獲得所需的監管批准，我們將無法將我們的候選產品商業化或將延遲商業化，我們的創收能力將受到嚴重損害。

我們的候選產品及其作為藥品或非藥品的開發和商業化活動，包括但不限於它們的設計、測試、製造、安全、功效、記錄保存、包裝、標籤、儲存、持有、批准、廣告、促銷、銷售、分銷、進出口，均受美國FDA和其他監管機構以及其他國家類似機構的全面監管。在我們可以將我們的任何候選產品作為藥物進行商業化之前，我們必須獲得上市批准。在我們可以將我們的任何候選產品商業化為非藥物產品之前，我們可能需要遵循上市前或上市後的通知以及其他適用的成分和聲明法規要求。我們沒有從任何司法管轄區的監管機構獲得將我們的任何候選產品作為藥品上市的批准，也沒有根據適用法規執行非藥物產品商業化的要求，我們當前的候選產品或我們未來可能尋求開發的任何候選產品都可能永遠不會獲得監管部門的批准(如果適用)，或滿足其他適用的法規要求才能進入市場。作為一家公司，我們沒有提交和支持必要的申請以獲得藥品監管批准的經驗，或者在適用的情況下提交非藥品產品的其他請願書、通知或註冊方面的經驗，我們希望在這一過程中與第三方CRO或監管顧問合作或依賴第三方CRO或監管顧問來協助我們。例如，FDA和聯邦貿易委員會(FTC)要求為營銷主張提供確鑿的數據或證據，並可能要求提交其他監管文件，例如, 在某些非藥品可以銷售之前，提交NDI對某些非藥品中的某些產品成分進行NDI。關於候選藥物，要獲得監管批准，需要向各個監管機構提交廣泛的臨牀前和臨牀數據以及每個治療適應症的支持信息，以確定候選藥物的安全性和有效性。如果我們在適用的情況下不能勝任執行這些要求，我們的候選產品可能永遠不會投放市場。

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目錄
確保治療適應症的監管批准還需要向相關監管機構提交有關藥品製造過程的信息，並由相關監管機構檢查生產設施。我們的候選藥物產品可能沒有效果，可能只有中等效果，或者可能被證明具有不良或意外的副作用、毒性或其他特徵，這些可能會阻止我們獲得上市批准，或者阻止或限制商業使用。

在美國和國外，獲得治療適應症的監管批准的過程都是昂貴的，如果需要額外的臨牀試驗，如果真的獲得了批准，可能需要很多年，而且可能會根據各種因素而有很大的不同，包括所涉及的候選產品的類型、複雜性和新穎性。開發期間市場審批政策的更改、附加法規或法規的更改或針對每個提交的IND、NDA或同等申請類型的監管審查的更改，都可能導致延遲批准或拒絕申請。FDA和類似的外國監管機構在我們候選藥品的審批過程中擁有相當大的自由裁量權，可以拒絕接受任何申請，或者可能決定我們的數據不足以獲得批准，需要進行額外的臨牀前、臨牀或其他研究。我們的候選藥物產品可能會因為許多原因而延遲獲得或無法獲得監管部門的批准，包括以下原因：

•FDA或類似的外國監管機構可能不同意設計，包括研究人羣、劑量水平、劑量方案、療效終點和生物分析分析方法，或我們臨牀試驗的實施；
•我們可能無法向FDA或類似的外國監管機構證明候選藥物對於其建議的適應症是安全有效的；
•我們的臨牀試驗結果可能不符合FDA或類似的外國監管機構批准的統計顯著性水平；
•我們可能無法證明候選產品的臨牀和其他益處大於其安全風險；
•FDA或類似的外國監管機構可能不同意我們對臨牀前研究、臨牀研究或臨牀試驗數據的解釋；
•從我們的臨牀研究和臨牀試驗中為我們的候選產品收集的數據可能不足以支持提交NDA或其他提交，或者不足以獲得美國或其他地方的監管批准；
•FDA或類似的外國監管機構可能無法批准與我們簽訂臨牀和商業供應合同的第三方製造商的製造工藝或設施；以及
•FDA或類似的外國監管機構的批准政策或法規可能會發生重大變化，使我們的臨牀數據不足以獲得批准。
在大量正在開發的藥物中，只有一小部分成功完成了FDA或類似的外國監管批准程序，並已商業化。漫長的審批過程以及未來臨牀試驗結果的不可預測性可能會導致我們無法獲得監管部門的批准，將我們適用的候選藥物產品作為藥物進行銷售，這將嚴重損害我們的業務、運營結果和前景。
如果我們決定在治療過程中開發任何候選產品並提交NDA，FDA可能還需要一個專家組或諮詢委員會來審議安全性和有效性數據是否足以支持治療適應症的批准。諮詢委員會的意見雖然沒有約束力，但可能會對我們根據已完成的臨牀試驗獲得任何候選藥物的批准的能力產生重大影響。
59
目錄
此外，即使我們獲得將我們的候選產品用作藥物的批准，監管機構也可能會批准我們的任何候選產品用於比我們要求的更少或更有限的治療適應症，可能包括限制合適患者羣體的使用限制或禁忌症，可能不會批准我們打算為我們的產品收取的價格，可能會根據昂貴的上市後臨牀試驗的表現給予批准，或者可能批准候選產品的標籤不包括該候選藥物成功商業化所必需或需要的標籤聲明。同樣，監管部門可以限制或禁止限制市場、價格或其他必要或可取因素的標籤聲明，這些因素對於作為非藥物產品開發的候選產品的成功商業化是必要的或可取的。上述任何情況都可能對我們的候選產品的商業前景造成實質性損害。
如果我們在獲得監管批准(如果適用)方面遇到延誤或失敗，或者在遵守我們候選產品商業化的監管要求方面遇到延誤或失敗，我們候選產品的商業前景可能會受到損害，我們的創收能力將受到嚴重損害。
FDA和類似的外國監管機構，如EMA，可能會對作用於代謝途徑的產品的開發和商業化實施額外的監管或限制，這可能很難預測。
FDA和類似的外國監管機構，如EMA，已經表示有興趣進一步監管生物技術產品和像我們這樣的候選產品。美國聯邦和州一級的機構，以及美國國會委員會和其他政府或管理機構也表示有興趣進一步監管生物技術產業。此類行動可能會延遲或阻止我們的部分或全部候選產品商業化。我們的候選產品或其他類似產品的臨牀研究或臨牀試驗的不利發展可能會導致FDA或類似的外國監管機構改變對我們任何候選產品的審批要求。FDA或類似的外國監管機構可能會對我們的產品提出意想不到的、繁重的要求，因為它們由多種氨基酸組成，需要對我們EMM的每個組件的功能和貢獻進行臨牀演示。這些要求可能包括額外的研究或分析。同樣，歐洲藥品管理局和成員國管理歐盟候選藥品的開發，成員國監管機構根據非藥品法規管理候選產品的開發，並可能發佈關於我們候選產品的開發和營銷授權的新指南，並要求我們遵守這些新指南。這些監管審查機構和委員會及其頒佈的新要求或指導方針可能會延長監管審查過程，要求我們進行額外的研究或試驗，增加我們的開發成本，導致監管立場和解釋的變化。, 延遲或阻止我們候選產品的審批和商業化，或導致重大限制或限制。當我們推進我們的候選產品時，我們將被要求與這些監管機構協商，並遵守適用的要求和指導方針。如果我們未能做到這一點，我們可能會被要求推遲或停止此類候選產品的開發。對於我們的候選藥物產品，這些額外的流程可能會導致比我們預期的更長的審查和審批過程，以及由於監管審批流程增加或延長或對我們候選產品開發的進一步限制而造成的延誤，這可能代價高昂，並可能對我們及時完成臨牀試驗和將我們當前和未來的候選產品商業化(如果有的話)的能力產生負面影響。




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目錄
對於我們的候選藥品，我們可能無法從FDA或(如果適用)類似的外國監管機構(如EMA)獲得並維護孤兒藥物名稱。

我們的戰略包括為我們的候選藥物產品申請孤兒藥物指定(在可用和適用的情況下)。在美國，根據《孤兒藥物法案》(Orphan Drug Act)，FDA可以向旨在治療罕見疾病或疾病的藥物或生物授予孤兒藥物稱號。罕見疾病或疾病的定義是，發生在美國少於20萬患者羣體中的藥物或生物藥物，或者發生在美國超過20萬患者羣體中的藥物或生物藥物，而在美國，沒有合理的預期可以從美國的銷售中收回開發藥物或生物藥物的成本。在美國，孤兒藥物指定使一方有權獲得財政激勵，例如為臨牀試驗成本提供贈款資金的機會，為臨牀藥物開發提供税收優惠，以及免除用户費用。此外，如果具有孤兒藥物指定的產品隨後獲得了FDA對其具有這種指定的疾病的批准，則該產品有權獲得孤兒藥物獨家經營權，這意味着FDA在七年內不得批准任何其他申請，包括NDA，以相同的適應症銷售相同的藥物或生物藥物，除非在有限的情況下，例如顯示出相對於具有孤兒藥物獨佔性的產品的臨牀優勢，或者原始製造商無法保證足夠的產品數量。
此外，如果我們決定開發的候選產品的適應症比孤兒指定的適應症更寬，或者如果FDA後來確定指定請求存在重大缺陷，或者如果我們不能保證足夠數量的產品來滿足孤兒指定疾病或條件的患者的需求，那麼我們在美國的獨家營銷權可能會受到限制，因為我們決定將該候選產品開發為比孤兒指定的適應症更廣泛的適應症，或者如果FDA後來確定指定的請求存在重大缺陷，或者如果我們不能保證足夠數量的產品來滿足孤兒指定的疾病或條件的患者的需求，則可能會失去獨家營銷權。此外，即使我們獲得了一種產品的孤兒藥物專有權，這種專有性也可能不能有效地保護該產品免受競爭，因為不同活性部分的不同藥物可能會獲得並被批准用於相同的條件，並且只有第一個獲得批准的申請者才會獲得特定適應症的特定藥物產品的市場專有權的好處。即使對於我們獲得孤兒指定的適應症，由於與開發醫藥產品相關的不確定性，我們也可能不是第一個獲得任何特定孤兒適應症的上市批准的公司，因此，如果另一家公司之前獲得了相同藥物和相同疾病的批准和孤兒藥物獨家經營權，我們候選產品的批准可能會被阻止七年。此外，即使在孤兒指定的產品獲得批准後，如果FDA得出結論認為，如果證明後一種藥物更安全、更有效或對患者護理有重大貢獻，則隨後可以針對同樣的情況批准具有相同活性部分的較晚藥物。孤兒藥物指定既不會縮短藥物的開發時間或監管審查時間，也不會使藥物在監管審查或批准過程中具有任何優勢。此外，雖然我們可能會為我們的候選藥物產品尋求孤兒藥物稱號, 我們可能永遠不會收到這樣的稱號。
在歐盟，EMA的孤兒藥物產品委員會授予孤兒藥物稱號，用於開發旨在診斷、預防或治療一種威脅生命或慢性衰弱的疾病的產品，這種疾病在歐洲聯盟中的影響不超過10,000人中的5人。此外，對於用於診斷、預防或治療危及生命、嚴重虛弱或嚴重和慢性疾病的產品，如果沒有激勵措施，該藥物在歐盟的銷售不太可能足以證明在開發藥物或生物製品方面的必要投資是合理的，或者如果沒有令人滿意的診斷、預防或治療方法，或者如果存在這樣的方法，則藥物必須對受該疾病影響的人有重大益處，則可被指定為該產品。
在歐盟，孤兒藥物指定使締約方有權獲得財政激勵，如降低費用、免除費用和禮儀諮詢援助。此外，在藥品獲得批准後，將授予10年的市場獨家經營權，這意味着歐盟通常不會批准稍後針對同一適應症的類似醫藥產品的另一項上市授權申請。如果孤兒指定標準不再滿足，包括產品被證明利潤不足以證明維持市場排他性是合理的，這一期限可能會縮短到六年。
61
目錄
即使我們獲得了任何候選藥品的監管批准，或者將我們的候選產品作為非藥品產品商業化，我們也將受到持續的監管合規義務或持續的監管審查的約束，這可能會導致大量的額外費用。此外，我們的任何候選產品，如果獲得批准或商業化，都可能受到標籤和其他限制以及市場退出的影響，如果我們沒有遵守監管要求或在候選產品上遇到意想不到的問題，我們可能會受到懲罰。

如果我們的任何候選產品被批准用於治療適應症或作為非藥物產品商業化，它們將受到製造、加工、標籤、包裝、儲存、持有、測試、分銷、質量、安全、銷售、營銷、廣告、促銷、抽樣、記錄保存、出口、進口、進行上市後研究和提交安全性、有效性或其他上市後信息方面的持續法規要求。這些要求可以作為美國的聯邦和州要求實施，也可以由類似的外國監管機構強制實施。此外，我們將繼續遵守適用於藥品和非藥品的cGMP要求以及我們在批准後進行的任何臨牀試驗的GCP要求(如果適用)。
製造商和製造商的設施必須符合廣泛的FDA和類似的外國監管機構的要求，包括確保質量保證、質量控制和製造程序符合各自的cGMP法規。因此，我們和我們的合同製造商將接受持續的審查和檢查，以評估遵守cGMP的情況，以及遵守任何保密協議(如果適用)或其他市場申請或提交的承諾，以及之前對檢查意見的迴應。因此，我們和與我們合作的其他人必須繼續在所有合規領域花費時間、金錢和精力，包括製造、生產、質量保證和質量控制。
FDA擁有重要的上市後權力，例如，有權要求基於使用不適當的產品聲明或新的安全或其他信息進行標籤或包裝更改，並在適用的情況下，要求上市後研究或臨牀試驗評估與使用藥物相關的嚴重安全風險。對於作為藥物開發的產品，我們為候選產品獲得的任何監管批准都可能受到藥物上市的批准指示用途或批准條件的限制，或者包含可能代價高昂的上市後測試的要求，包括監控候選產品的安全性和有效性的第四階段臨牀試驗和監測。FDA還可能要求風險評估和緩解策略(REMS)計劃，作為批准候選藥物的條件，這可能需要對長期患者隨訪、藥物指南、醫生溝通計劃或確保安全使用的額外要素的要求，如限制分配方法、患者登記和其他風險最小化工具。此外，如果FDA或類似的外國監管機構批准我們的候選產品作為治療用藥物，我們將必須遵守包括提交安全和其他上市後信息以及報告和註冊在內的要求。
FDA或類似的外國監管機構可以採取監管執法行動或其他法律行動，或者對於藥品，如果沒有保持對監管要求和標準的遵守，或者如果產品進入市場後出現問題，則可以實施同意法令或撤回批准。稍後發現我們的候選產品出現以前未知的問題，包括預料不到的嚴重程度或頻率的不良事件，或我們的第三方製造商或製造流程，或未能遵守監管要求，可能會導致潛在的後果，其中包括：

•對於候選藥品，修訂批准的標籤以添加新的安全信息和所需的監管提交；實施上市後研究或臨牀試驗以評估新的安全風險；或根據REMS計劃實施分銷限制或其他限制；
•限制我們產品的銷售或製造，將產品從市場上召回，或自願或強制召回產品；
•重新貼標籤或重新包裝；
•罰款、警告或無標題的執行函或暫停臨牀試驗；
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目錄
•就藥品而言，FDA拒絕批准未決的申請或對我們提交的已批准申請的補充，或暫停或撤銷許可證批准；
•產品被扣押、扣留或拒絕允許進口或出口我們的候選產品；以及
•禁制令或施加民事或刑事處罰。
FDA和FTC嚴格監管投放市場的產品的營銷、標籤、廣告和促銷。藥品只能按照批准的適應症，並按照批准的標籤的規定進行推廣。FDA和其他機構積極執行禁止推廣藥品標籤外用途的法律法規，被發現不當推廣標籤外用途的公司可能會承擔重大責任。此外，FDA和其他監管機構可以對在批准產品的有效性和安全性方面做出誤導性或不準確聲明的公司採取行動。禁止非藥品明示或暗示產品旨在“診斷、減輕、治療、治癒或預防疾病”的任何聲明，這樣做可能會使非藥品被歸類為藥品和監管執法行動。如果FDA或其他監管機構確定我們的任何候選產品做出了不允許的聲明，我們可能會受到任何前述後果或其他法律挑戰，這可能會對公司的業務和運營產生不利影響。
FDA和其他類似外國監管機構的政策可能會改變，可能會頒佈額外的政府法規，在適用的情況下阻止、限制或推遲監管部門的批准，以及我們候選產品的商業化和持續商業化。如果我們緩慢或無法適應現有要求的變化或新要求或政策的採用，或者如果我們無法保持法規遵從性，我們可能會失去我們可能獲得的任何藥物的上市批准，或者可能不再能夠將我們開發的產品作為非藥物產品進行營銷或銷售，這將對我們的業務、前景和實現或維持盈利的能力產生不利影響。
我們也無法預測美國或國外未來立法或行政或行政行動可能產生的政府監管的可能性、性質或程度。例如，本屆政府的某些政策可能會影響我們的商業和工業。也就是説，本屆政府已經採取了幾項行政行動，包括髮布一些行政命令，這些行政命令可能會對FDA從事常規監管和監督活動的能力造成重大負擔，或者以其他方式嚴重拖延，例如通過制定規則、發佈指導意見以及審查和批准營銷申請來執行法規。很難預測這些行政行動(包括任何行政命令)將如何實施，以及它們將在多大程度上影響FDA行使其監管權力的能力。如果這些行政行動限制了FDA在正常過程中從事監督和執行活動的能力，我們的業務可能會受到負面影響。此外，如果我們緩慢或無法適應現有要求的變化或採用新的要求或政策，或者如果我們不能保持法規遵從性，我們可能會失去我們可能已經獲得的任何營銷批准(如果適用)，我們可能會失去繼續營銷和銷售我們的產品的能力，我們可能無法實現或維持盈利。
如果我們或任何未來的合作者不遵守法規要求，包括安全監測或藥物警戒要求(如果適用)，也可能導致嚴重的經濟處罰。
如果獲得批准，我們的候選藥品在某些細分市場的醫療保險覆蓋範圍和報銷範圍可能有限或不可用，這可能會使我們很難有利可圖地銷售任何此類藥品。
我們候選產品的成功(如果被批准用於治療適應症)取決於第三方付款人(包括政府醫療保健計劃，如Medicare和Medicaid、商業付款人和健康維護組織)是否提供足夠的保險和報銷。此外，由於我們的候選產品有可能代表一種相對較新的疾病治療方法，因此我們不能確保我們的候選產品可以獲得承保和報銷，或者準確估計我們的候選產品的潛在收入，也不能保證我們可能開發的任何產品都可以獲得承保和報銷。
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目錄
為他們的病情提供醫療服務的患者通常依靠第三方付款人來報銷與他們的治療相關的全部或部分費用。政府醫療保健計劃和商業付款人的充分覆蓋和補償對於新產品的接受度至關重要。政府當局和第三方付款人，如私人健康保險公司和健康維護組織，決定他們將承保哪些藥物和治療以及報銷金額。在美國，關於新藥報銷的主要決定通常由醫療保險和醫療補助服務中心(CMS)做出，CMS是美國衞生與公眾服務部(Department Of Health And Human Services)的一個機構。CMS決定新藥是否以及在多大程度上將在聯邦醫療保險下覆蓋和報銷，而私人付款人往往在很大程度上遵循CMS。第三方付款人的承保範圍和報銷可能取決於許多因素，包括第三方付款人對產品的使用是否符合以下條件的確定：

•其健康計劃下的覆蓋福利；
•安全、有效和醫學上必要的；
•適用於特定的患者；
•符合成本效益；以及
•既不是試驗性的也不是調查性的。
在美國，第三方付款人之間沒有統一的產品承保和報銷政策。因此，從政府或其他第三方付款人那裏獲得產品的承保和報銷批准是一個既耗時又昂貴的過程，這可能需要我們向每個付款人提供支持科學、臨牀和成本效益的數據，以便在逐個付款人的基礎上使用我們的產品，而不能保證獲得承保和足夠的報銷。即使我們獲得了特定產品的保險，由此產生的報銷付款率可能不足以讓我們實現或維持盈利能力，或者可能需要患者認為不可接受的高額自付費用。此外，第三方付款人可能不會覆蓋使用候選產品後所需的長期後續評估，也不會為其提供足夠的補償。患者不太可能使用我們的候選產品，除非提供保險並且報銷足以支付我們候選產品的很大一部分成本。由於我們的候選產品可能比傳統療法具有更高的商品成本，並且可能需要長期的後續評估，因此覆蓋範圍和報銷費率可能不足以使我們實現盈利的風險可能更大。與新批准的產品的保險覆蓋和報銷相關的不確定性很大，覆蓋範圍可能比FDA或類似的外國監管機構批准該藥物的目的更有限。目前很難預測第三方付款人將就我們的候選產品的承保範圍和報銷做出什麼決定。
處方藥的定價在美國以外也受到政府的控制。在這些其他國家，在收到產品的上市批准後，與政府當局進行定價談判可能需要相當長的時間。為了在一些國家獲得報銷或定價批准，我們可能需要進行一項臨牀試驗，將我們候選產品的成本效益與其他可用的療法進行比較。如果我們的產品無法獲得報銷，或者報銷範圍或金額有限，或者定價水平不令人滿意，我們的創收和盈利能力可能會受到影響。
醫療保險通常不包括在醫院以外管理的非藥物產品。如果我們決定將它們作為非藥物產品商業化，這可能會影響我們的候選產品。
64
目錄
對於我們的候選藥品，我們與醫療保健提供者、醫生和第三方付款人的關係將受到適用的反回扣、欺詐和濫用以及其他醫療保健法律法規的約束，這可能使我們面臨刑事制裁、民事處罰、合同損害、聲譽損害以及利潤和未來收入減少。
美國和其他地方的醫療保健提供者、醫生和第三方付款人在推薦和開出藥品方面發揮着主要作用。與第三方付款人和客户的安排可能會使製藥商面臨廣泛適用的欺詐和濫用以及其他醫療法律和法規，包括但不限於聯邦反回扣法規和聯邦虛假索賠法案(FCA)，這些法律和法規可能會限制此類公司銷售、營銷和分銷藥品的業務或財務安排和關係。特別是，醫療保健項目和服務的推廣、銷售和營銷，以及醫療保健行業的某些商業安排，都受到旨在防止欺詐、回扣、自我交易和其他濫用行為的廣泛法律的約束。這些法律法規可能會限制或禁止廣泛的定價、折扣、營銷和促銷、結構和佣金、某些客户激勵計劃和其他業務安排。受這些法律約束的活動還涉及不正當使用在招募病人進行臨牀試驗的過程中獲得的信息。可能影響我們運營能力的適用聯邦和州醫療法律法規包括但不限於：
•聯邦反回扣法規，除其他事項外，禁止明知和故意索取、收受、提供或支付任何報酬(包括任何回扣、賄賂或回扣)，直接或間接、公開或隱蔽地以現金或實物形式誘使或獎勵，或作為交換，轉介個人，或購買、租賃、訂購或推薦或安排根據聯邦醫療保健計劃可以全部或部分支付的任何商品、設施、物品或服務，如在不實際瞭解法規或沒有違反法規的具體意圖的情況下，一個人或實體可能被判違反法規罪。此外，就FCA而言，包括因違反聯邦反回扣法規而產生的物品或服務的索賠構成虛假或欺詐性索賠。根據解釋，“反回扣條例”適用於藥物製造商與處方者、購買者及處方管理人之間的安排。有一些法定的例外情況和監管避風港保護一些常見的活動不被起訴。
•聯邦民事和刑事虛假報銷法和民事貨幣懲罰法，包括“聯邦醫療保險法”(FCA)，其中除其他事項外，禁止個人或實體明知地向聯邦醫療保險、醫療補助或其他聯邦醫療保健計劃支付或批准虛假或欺詐性報銷，或明知而隱瞞、使用或導致製作或使用虛假、虛構或欺詐性報銷或向聯邦政府支付或傳輸資金的義務，或明知而不正當地作出或使用虛假記錄或陳述。如果製造商被認為“導致”提交虛假或欺詐性的索賠，即使他們沒有直接向政府付款人提交索賠，也可以根據“邊境保護法”承擔責任。FCA還允許充當“舉報人”的個人代表聯邦政府提起訴訟，指控違反FCA的行為，並分享任何金錢追回。根據聯邦民事虛假索賠法案，包括因違反聯邦“反回扣法令”而產生的物品或服務的索賠構成虛假或欺詐性索賠。

•HIPAA制定了新的聯邦刑法，禁止明知和故意執行或試圖執行計劃，以虛假或欺詐性的藉口、陳述或承諾的方式詐騙任何醫療福利計劃，或通過虛假或欺詐性的藉口、陳述或承諾獲得任何醫療福利計劃擁有或保管或控制的任何金錢或財產，而不論付款人(例如公共或私人)，以及明知而故意通過任何伎倆或手段偽造、隱瞞或掩蓋與重大事實有關的事實或作出任何重大虛假陳述。與聯邦“反回扣法令”類似，個人或實體可能被判違反HIPAA，而不實際瞭解該法令或沒有違反該法令的具體意圖。

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•經2009年“健康信息技術促進經濟和臨牀健康法案”(HITECH)修訂的HIPAA及其各自的實施條例，除其他外，對某些承保醫療服務提供者、健康計劃和醫療信息交換所及其各自的業務夥伴提出了要求，這些服務涉及使用或披露涉及未經適當授權使用或披露個人身份健康信息的隱私、安全和傳輸個人身份健康信息。HITECH還創建了新的民事罰款等級，修訂了HIPAA，使民事和刑事處罰直接適用於商業夥伴，並賦予州總檢察長新的權力，可以向聯邦法院提起民事訴訟，要求損害賠償或禁制令，以執行聯邦HIPAA法律，並尋求與提起聯邦民事訴訟相關的律師費和費用。
•根據患者保護和平價醫療法案(ACA)創建的聯邦醫生支付陽光法案(ACA)及其實施條例，要求根據聯邦醫療保險(Medicare)、醫療補助(Medicaid)或兒童健康保險計劃(Children‘s Health Insurance Program)支付的藥品、設備、生物製品和醫療用品的製造商每年向美國衞生與公眾服務部報告與向醫生(定義為包括醫生、牙醫、驗光師、足科醫生和脊椎按摩師)和教學支付或轉移其他價值有關的信息從2022年1月1日起，這些報告義務將擴大到包括向某些非醫生提供者(如醫生助理和執業護士)進行的價值轉移。
•聯邦消費者保護和不正當競爭法，廣泛監管市場活動和可能損害消費者的活動。
•類似的州和外國法律和法規，如州反回扣和虛假索賠法，可能適用於涉及由非政府第三方付款人(包括私營保險公司)償還的醫療項目或服務的銷售或營銷安排和索賠，範圍可能比聯邦同等法律更廣泛；州和外國法律，要求製藥公司遵守制藥行業的自願合規準則和聯邦政府頒佈的相關合規指南，或以其他方式限制向醫療保健提供者付款；州和外國法律，要求製藥商報告相關信息在某些情況下管理健康信息隱私和安全的州和外國法律，其中許多在很大程度上彼此不同，而且往往不會被HIPAA搶先一步，從而使合規工作複雜化。
藥劑製品的分銷須遵守額外的規定和規例，包括廣泛的備存紀錄、發牌、儲存和保安規定，以防止未經授權售賣藥劑製品。
這些法律的範圍和執行都是不確定的，並受到當前醫療改革環境的快速變化的影響，特別是在缺乏適用的先例和法規的情況下。聯邦和州執法機構最近加強了對醫療保健公司和醫療保健提供者之間互動的審查，這導致了醫療保健行業的一系列調查、起訴、定罪和和解。確保商業安排符合適用的醫保法，以及迴應政府當局可能進行的調查，可能會耗費時間和資源，並可能分散公司對業務的注意力。
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如果不遵守這些法律或法規要求中的任何一項，各實體將面臨可能的法律或法規行動。視情況而定，未能滿足適用的監管要求可能會導致重大的民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、交還、個人監禁、名譽損害、被排除在聯邦和州政府資助的醫療保健計劃(如Medicare和Medicaid)之外、合同損害以及我們業務的縮減或重組，以及如果我們受到公司誠信協議或其他協議的約束，以解決對不遵守這些法律的指控，則需要承擔額外的報告義務和監督。任何違反這些法律的行為，即使辯護成功，也可能導致製藥商招致鉅額法律費用，並轉移管理層對公司業務運營的注意力。如果我們預期與之開展業務的任何醫生或其他醫療保健提供者或實體被發現不符合適用法律，該個人或實體可能會受到刑事、民事或行政制裁，包括被排除在政府資助的醫療保健計劃之外。禁止或限制銷售或撤回未來上市的產品可能會以不利的方式對業務產生重大影響。
我們已經通過了商業行為和道德規範，但並不總是能夠識別和阻止員工的不當行為，我們為發現和防止不當行為而採取的預防措施可能無法有效地控制未知或無法管理的風險或損失，或保護我們免受政府調查或其他行動或訴訟，這些調查或行動或訴訟是由於未能遵守此類法律或法規而引起的。確保我們的業務安排符合適用的醫療法律的努力可能涉及鉅額成本。政府和執法部門可能會得出結論，我們的業務實踐可能不符合解釋適用欺詐和濫用或其他醫療保健法律和法規的當前或未來的法規、法規或判例法。如果對我們採取任何此類行動，而我們未能成功地為自己辯護或維護我們的權利，這些行動可能會對我們的業務產生重大影響，包括施加民事、刑事和行政處罰、損害賠償、交還、罰款、監禁、可能被排除在參與Medicare、Medicaid和其他聯邦醫療保健計劃之外、合同損害、聲譽損害、利潤減少和未來收益減少，以及如果我們受到公司誠信協議或類似協議的約束，以解決有關違反這些指控的指控，那麼這些行動可能會對我們的業務產生重大影響，額外的報告要求和監督。此外，我們在美國以外的任何候選產品的批准和商業化也可能使我們受到上述醫療保健法和其他外國法律的外國等價物的約束。
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不遵守健康和數據保護法律法規可能會導致政府執法行動(可能包括民事或刑事處罰)、私人訴訟或負面宣傳，並可能對我們的經營業績和業務產生負面影響。
我們和任何潛在的合作者可能受到聯邦、州和外國數據保護法律法規(即涉及隱私和數據安全的法律法規)的約束。在美國，管理健康相關信息和其他個人信息的收集、使用、披露和保護的眾多聯邦和州法律法規(包括聯邦健康信息隱私法、州數據泄露通知法、州健康信息隱私法以及聯邦和州消費者保護法(例如，“聯邦貿易委員會法”第5條)可能適用於我們的運營或我們的合作者的運營。例如，加利福尼亞州最近頒佈了加州消費者隱私法(California Consumer Privacy Act，簡稱CCPA)，該法案為加州消費者創造了新的個人隱私權(如法律所定義)，並對處理消費者或家庭個人數據的實體施加了更多的隱私和安全義務。CCPA將要求覆蓋的公司向消費者提供有關其數據收集、使用和共享做法的某些披露，併為受影響的加州居民提供選擇退出某些個人信息銷售或轉移的方式。CCPA於2020年1月1日生效，加州總檢察長將從2020年7月1日開始對違規者採取執法行動。按照目前的規定，CCPA可能會影響我們的業務活動。加利福尼亞州總檢察長提出了法規草案，這些法規草案迄今尚未最終敲定，如果獲得通過，可能會進一步影響我們的商業活動。圍繞CCPA實施的不確定性表明，我們的業務容易受到與個人數據和受保護的健康信息相關的不斷變化的監管環境的影響。此外, 我們可能會從受HIPAA(經HITECH修訂)隱私和安全要求約束的第三方(包括我們從其獲得臨牀試驗數據的研究機構)獲取健康信息。根據事實和情況，如果我們在知情的情況下以未經HIPAA授權或允許的方式獲取、使用或披露由HIPAA覆蓋的實體維護的可單獨識別的健康信息，我們可能會受到民事、刑事和行政處罰。
遵守美國和國際數據保護法律和法規可能要求我們在合同中承擔更繁重的義務，限制我們收集、使用和披露數據的能力，或者在某些情況下影響我們在某些司法管轄區運營的能力。不遵守這些法律法規可能會導致政府執法行動(可能包括民事、刑事和行政處罰)、私人訴訟或負面宣傳，並可能對我們的經營業績和業務產生負面影響。此外，我們或我們的潛在合作者獲取其個人信息的臨牀研究和臨牀試驗對象、員工和其他個人，以及與我們共享此信息的提供者，可能會限制我們收集、使用和披露信息的能力。聲稱我們侵犯了個人隱私權，未能遵守數據保護法，或違反了我們的合同義務，即使我們不承擔責任，辯護也可能是昂貴和耗時的，並可能導致負面宣傳，可能會損害我們的業務。
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歐洲的數據收集受到有關個人信息的使用、處理和跨境轉移的限制性規定的約束。
我們目前正在進行臨牀研究，並可能在歐盟進行臨牀試驗，這可能會使我們受到額外的隱私限制。歐盟個人數據(包括健康數據)的收集、使用、存儲、披露、傳輸和其他處理受2018年5月25日生效的GDPR條款管轄。它對以下方面提出了若干要求：處理健康和其他敏感數據、與個人數據相關的個人的同意、向個人提供的信息、向國家數據保護主管部門通知數據處理義務以及個人數據的安全和機密性、實施保護個人數據安全和機密性的保障措施。GDPR還對將個人數據從歐盟轉移到美國實施了嚴格的規定。不遵守GDPR的要求，以及歐盟成員國的相關國家數據保護法，可能會導致罰款和其他行政處罰。不遵守GDPR可能會導致高達2000萬歐元或全球收入4%的罰款，以金額較高者為準。GDPR還賦予數據主體和消費者協會一項私人訴訟權利，可以向監管當局提出投訴，尋求司法補救，並就違反GDPR造成的損害獲得賠償。此外，GDPR還包括對跨境數據傳輸的限制。GDPR在歐盟引入了新的數據保護要求，並對違反數據保護規則的行為處以鉅額罰款。GDPR規則可能會對我們處理的個人數據施加額外的責任和責任, 我們可能會被要求建立額外的機制，以確保遵守這些或新的數據保護規則。這可能是繁重的，並對我們的業務、財務狀況、前景和運營結果產生不利影響。
正在進行的醫療立法和監管改革措施可能會對我們的業務和運營結果產生實質性的不利影響。
美國和許多外國司法管轄區已經頒佈或提議了影響醫療保健系統的立法和監管改革，這些改革可能會阻止或推遲我們當前的候選治療產品或任何未來候選產品的上市批准，限制或監管批准後的活動，並影響我們以有利可圖的方式銷售我們獲得營銷批准的任何產品的能力。法規、法令或現有法規的解釋的變化可能會影響我們未來的業務，例如，要求：(I)改變我們的製造安排；(Ii)增加或修改產品標籤；(Iii)召回或停產我們的產品；或(Iv)額外的記錄保存要求。如果實施任何這樣的改變，可能會對我們的業務運營產生不利影響。
在美國，已經並將繼續有許多立法倡議來控制醫療成本。例如，2010年3月，ACA獲得通過，它極大地改變了政府和私營保險公司為醫療保健融資的方式，並對美國製藥業產生了重大影響。除其他事項外，ACA使生物製品受到低成本生物仿製藥的潛在競爭，解決了一種新的方法，即根據醫療補助藥物回扣計劃計算製造商在醫療補助藥物回扣計劃下所欠的回扣，增加醫療補助藥物回扣計劃下製造商所欠的最低醫療補助回扣，並將回扣計劃擴大到在醫療補助管理的護理組織中註冊的個人，建立對某些品牌處方藥製造商的年費和税收，並創建新的聯邦醫療保險D部分覆蓋範圍自2019年1月起生效)銷售點在適用品牌藥品的談判價格基礎上，在承保間隔期內向符合條件的受益人提供折扣，作為製造商的門診藥品納入聯邦醫療保險D部分承保的條件。
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自頒佈以來，ACA的某些方面受到了許多司法、行政、行政和立法方面的挑戰，我們預計未來還會對ACA提出更多的挑戰和修訂。ACA的各個部分目前正在第五巡迴法院和美國最高法院接受法律和憲法挑戰，特朗普政府發佈了各種行政命令，取消了成本分攤補貼和各種條款，這些條款將給各州帶來財政負擔，或者給個人、醫療保健提供者、醫療保險公司或藥品或醫療器械製造商帶來成本、費用、税收、罰款或監管負擔。此外，國會還提出了幾項旨在大幅修訂或廢除ACA的立法。目前還不清楚ACA是否會被推翻、廢除、取代或進一步修改。我們無法預測ACA的進一步變化會對我們的業務產生什麼影響。
此外，自“諮詢委員會條例”制定以來，還提出並通過了其他立法修改。2011年8月，奧巴馬總統將“2011年預算控制法案”(Budget Control Act Of 2011)簽署為法律，其中包括成立了赤字削減聯合特別委員會(Joint Select Committee)，向國會建議削減開支的建議。赤字削減聯合特別委員會沒有實現2013年至2021年至少1.2萬億美元的目標赤字削減，這引發了立法對幾個政府項目的自動削減。這包括，由於隨後的立法修訂，到2030年，除非國會採取額外行動，否則到2030年，向提供者支付的醫療保險總金額平均減少2%。然而，由於新冠肺炎大流行，根據預算控制法案的醫療保險自動減支將於2020年5月1日至2020年12月31日暫停。2013年1月，2012年美國納税人救濟法(American納税人救濟法)等進一步減少了向包括醫院和癌症治療中心在內的幾家提供者支付的醫療保險，並將政府向提供者追回多付款項的訴訟時效期限從三年延長到五年。

在美國，關於特殊藥品定價做法的立法和執法興趣一直在增加。具體地説，美國國會最近進行了幾次調查，並提出了聯邦和州立法，旨在提高藥品定價的透明度，降低聯邦醫療保險(Medicare)下處方藥的成本，審查定價與製造商患者計劃之間的關係，以及改革政府計劃藥品的報銷方法。在聯邦層面，特朗普政府2019財年和2020財年的預算以及政府2021財年的預算提案包含可能在2020年立法會期或其他未來立法中頒佈的進一步藥品價格控制措施，例如，允許聯邦醫療保險D部分計劃談判聯邦醫療保險B部分下某些藥品價格的措施，允許一些州根據醫療補助談判藥品價格，以及取消低收入患者仿製藥的成本分擔。此外，特朗普政府發佈了一份降低藥品價格和降低藥品自付成本的“藍圖”，其中包含了增加製造商競爭、提高某些聯邦醫療計劃的談判力、激勵製造商降低產品標價以及降低消費者支付的藥品自付成本的額外建議。美國衞生與公眾服務部已經開始就其中一些措施徵求反饋意見，同時，正在根據其現有權限立即實施其他措施。例如，CMS在2019年5月發佈了一項最終規則，允許Medicare Advantage計劃從1月1日起選擇對B部分藥物使用階梯療法，這是一種事先授權, 2019年這一最終規則編纂了CMS的政策變化，並於2019年1月1日生效。儘管其中一些措施和其他擬議的措施需要通過額外立法獲得授權才能生效，但國會和特朗普政府都表示，將繼續尋求新的立法或行政措施來控制藥品成本。在州一級，立法機構越來越多地通過立法並實施旨在控制藥品和生物製品定價的法規，包括價格或患者報銷限制、折扣、對某些產品准入的限制以及營銷成本披露和透明度措施，在某些情況下，旨在鼓勵從其他國家進口和批量購買。
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我們可能面臨美國對我們的候選產品的競爭，我們選擇這些候選產品作為候選藥品開發，並隨後獲得批准，這些候選產品來自對藥品實施價格控制的外國來源的療法。在美國，醫療保險現代化法案包含的條款可能會改變美國的進口法，並擴大藥劑師和批發商從加拿大進口獲得批准的藥物和競爭產品的廉價版本的能力，因為加拿大有政府的價格管制。美國進口法的這些變化不會生效，除非HHS部長證明這些變化不會對公眾的健康和安全構成額外的風險，並將導致消費者的產品成本大幅降低。2019年12月18日，FDA發佈了一份擬議的規則制定通知，如果最終敲定，將允許從加拿大進口某些處方藥。FDA還發布了一份指導文件草案，概述了製造商為FDA批准的藥物獲得額外的國家藥品法典(NDC)的潛在途徑，該藥物最初打算在外國銷售，並被授權在該外國銷售。目前尚不清楚擬議規則制定和指導草案的通知對監管和市場的影響。毒品再進口的支持者可能會試圖通過立法，在某些情況下直接允許再次進口。如果法例或規例容許藥物再進口，可能會降低我們可能開發的任何產品的價格，並對我們未來的收入和盈利前景造成不良影響。
我們預計，已經採取和未來可能採取的醫療改革措施可能會導致更嚴格的覆蓋標準，並對我們獲得批准的任何產品的價格造成額外的下行壓力，並可能嚴重損害我們未來的收入。醫療保險或其他政府計劃報銷的任何減少都可能導致私人第三方支付者支付的類似減少。
外國、聯邦和州各級已經並可能繼續提出立法和監管建議，旨在擴大醫療保健的可獲得性，控制或降低醫療保健成本。實施成本控制措施或其他醫療改革可能會阻止我們創造收入、實現盈利或將我們的產品商業化。這些改革可能會對我們可能成功開發的候選產品的預期收入產生不利影響，並可能獲得監管部門的批准，並可能影響我們的整體財務狀況和開發候選產品的能力。
歐盟藥品營銷和報銷條例可能會對我們在歐洲成員國營銷和承保任何候選藥品的能力產生重大影響。
我們打算尋求批准在美國和選定的外國司法管轄區銷售我們的候選產品。如果我們的候選產品在一個或多個外國司法管轄區獲得批准，我們將受到這些司法管轄區的規章制度的約束。在一些國家，特別是歐盟國家，藥劑產品的定價受到政府管制和其他市場監管，這可能會對我們候選產品的定價和使用構成壓力。在這些國家，在獲得候選產品的上市批准後，與政府當局進行定價談判可能需要相當長的時間。此外，我們候選產品的市場接受度和銷售將在很大程度上取決於我們候選產品是否有足夠的承保範圍和第三方付款人的報銷，並可能受到現有和未來醫療改革措施的影響。
與美國聯邦“反回扣法令”的禁令非常相似，歐盟也禁止向醫生提供福利或優勢，以誘導或鼓勵他們開處方、推薦、背書、購買、供應、訂購或使用醫藥產品。向醫生提供福利或優勢受歐盟成員國國家反賄賂法律的管轄，例如英國2010年反賄賂法。違反這些法律可能會導致鉅額罰款和監禁。
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支付給某些歐盟成員國醫生的款項必須公開披露。此外，與醫生達成的協議通常必須事先通知醫生的僱主、其主管專業組織或個別歐盟成員國的監管當局，並予以批准。這些要求在適用於歐盟成員國的國家法律、行業守則或專業行為守則中作出規定。不遵守這些要求可能會導致聲譽風險、公開譴責、行政處罰、罰款或監禁。
此外，在大多數外國國家，包括歐洲經濟區，藥品的擬議定價必須獲得批准，才能合法上市。各國對藥品定價和報銷的要求差別很大。例如，歐盟為其成員國提供了各種選擇，以限制其國家醫療保險制度提供補償的醫療產品的範圍，並控制供人使用的醫療產品的價格。歐盟各成員國使用的參考定價和平行分配，或低價和高價成員國之間的套利，可以進一步降低價格。成員國可以批准醫藥產品的具體價格，也可以對將醫藥產品投放市場的公司的盈利能力採取直接或間接控制制度。在某些國家，我們可能需要進行臨牀試驗或其他研究，將我們任何候選產品的成本效益與其他可用的療法進行比較，以便獲得或維持報銷或定價批准。不能保證任何對藥品實行價格控制或報銷限制的國家會允許對我們的任何產品作出有利的報銷和定價安排。從歷史上看，在歐盟推出的產品並不遵循美國的價格結構，通常價格往往會低得多。第三方付款人或當局公佈折扣可能會對公佈國家和其他國家的價格或報銷水平造成進一步的壓力。如果價格設定在不令人滿意的水平，或者如果我們的產品無法獲得報銷或在範圍或金額上受到限制, 我們或我們的戰略合作伙伴的銷售收入以及我們的任何候選產品在這些國家的潛在盈利能力都將受到負面影響。
管理我們未來可能擁有的任何國際業務的法律法規可能會阻止我們在美國以外開發、製造和銷售某些產品，並要求我們開發和實施代價高昂的合規計劃。
如果我們將我們的業務擴展到美國以外，我們必須專門投入額外的資源，以遵守我們計劃在每個司法管轄區開展業務的眾多法律和法規。“反海外腐敗法”禁止任何美國個人或企業直接或間接向任何外國官員、政黨或候選人支付、提供、授權支付或提供任何有價值的東西，目的是影響外國實體的任何行為或決定，以幫助該個人或企業獲得或保留業務。《反海外腐敗法》還要求證券在美國上市的公司遵守某些會計條款，要求公司保存準確和公平地反映公司(包括國際子公司)所有交易的簿冊和記錄，併為國際業務設計和維持足夠的內部會計控制系統。
遵守“反海外腐敗法”既昂貴又困難，特別是在腐敗是公認問題的國家。此外，FCPA對製藥業提出了特別的挑戰，因為在許多國家，醫院是由政府運營的，醫生和其他醫院員工被認為是外國官員。與臨牀試驗和其他工作相關的向醫院支付的某些款項被認為是向政府官員支付的不當款項，並導致了FCPA的執法行動。
各種法律、法規和行政命令還限制在美國境外使用和傳播，或與某些前美國國民共享出於國家安全目的而保密的信息，以及某些產品和與這些產品相關的技術數據。如果我們將業務擴展到美國以外，將需要我們專門投入更多資源來遵守這些法律，而這些法律可能會阻止我們在美國以外開發、製造或銷售某些產品和候選產品，這可能會限制我們的增長潛力並增加我們的開發成本。
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不遵守管理國際商業慣例的法律可能會導致重大的民事和刑事處罰，並暫停或取消政府合同的資格。SEC還可能暫停或禁止發行人因違反FCPA的會計規定而在美國交易所進行證券交易。
我們受到美國和外國的某些反腐敗、反洗錢、出口管制、制裁和其他貿易法律法規的約束。我們可能會因違規行為而面臨嚴重後果。
除其他事項外，美國和外國的反腐敗、反洗錢、出口管制、制裁和其他貿易法律和法規，統稱為貿易法，禁止公司及其員工、代理人、CRO、法律顧問、會計師、顧問、承包商和其他合作伙伴授權、承諾、提供、提供、索取或直接或間接接受、腐敗或不當付款或向公共或私營部門的收款人支付或收取任何其他有價值的東西。違反貿易法可能導致大量刑事罰款和民事處罰、監禁、喪失貿易特權、取消資格、重新評估税收、違反合同和欺詐訴訟、聲譽損害和其他後果。我們與政府機構或政府附屬醫院、大學和其他組織的官員和員工有直接或間接的互動。我們還預計我們在美國以外的活動將隨着時間的推移而增加。我們計劃聘請第三方進行臨牀試驗，或獲得必要的許可、許可證、專利註冊和其他監管批准，即使我們沒有明確授權或事先了解此類活動，我們也可能被要求對我們的人員、代理或合作伙伴的腐敗或其他非法活動負責。
FDA、SEC和其他政府機構資金的變化可能會阻礙他們聘用和留住關鍵領導層和其他人員的能力，阻止新產品和服務的及時開發或商業化，或者以其他方式阻止這些機構履行我們業務運營可能依賴的正常職能，這可能會對我們的業務產生負面影響。
FDA審查和批准新產品或就其他監管事項採取行動的能力可能會受到各種因素的影響，包括政府預算和資金水平、僱用和留住關鍵人員的能力以及接受用户費用支付以及法定、監管和政策變化。因此，近年來該機構的平均審查時間一直在波動。此外，政府對SEC和我們業務可能依賴的其他政府機構(包括那些為研發活動提供資金的機構)的資金受到政治過程的影響，這一過程本質上是不穩定和不可預測的。
FDA和其他機構的中斷也可能會減緩相關政府機構審查或批准新藥或採取其他行動所需的時間，這將對我們的業務產生不利影響。例如，在過去的幾年裏，美國政府已經關閉了幾次，某些監管機構，如FDA和SEC，不得不讓至關重要的FDA、SEC和其他政府僱員休假，並停止關鍵活動。如果政府長期停擺，可能會嚴重影響FDA及時審查和處理我們提交的監管文件的能力，這可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。同樣，政府長時間停擺可能會阻止美國專利商標局(USPTO)及時審查我們的專利申請，這可能會推遲我們本來可能有權獲得的任何美國專利的發放。此外，在我們作為一家上市公司的運營中，未來政府的關閉可能會影響我們進入公開市場並獲得必要資本的能力，以便正確執行我們的商業計劃。





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目錄
與我們的知識產權有關的風險
如果我們不能為我們開發的任何候選產品或我們的開發平臺或其他技術獲得並保持專利保護，我們的競爭對手可能會開發和商業化與我們相似或相同的產品或技術，以及我們成功將我們開發的任何候選產品商業化的能力，我們的技術可能會受到不利影響。
我們的成功在很大程度上取決於我們在產品候選、開發平臺和我們可能開發的其他技術方面在美國和其他國家獲得和保持專利保護的能力。我們通過在美國和海外提交與我們的候選產品和開發平臺相關的專利申請，以及對我們的業務非常重要的其他技術，來保護我們的專有地位。鑑於我們的技術和候選產品的開發處於早期階段，我們在技術和候選產品的某些方面的知識產權組合也處於早期階段。截至2020年6月30日，我們有六項已授權專利，涵蓋我們的某些候選產品，我們已經或打算就我們的候選產品、我們開發平臺的某些方面和其他技術提交專利申請；但是，不能保證任何此類專利申請都會作為授權專利頒發。此外，在某些情況下，我們只就我們候選技術和產品的某些方面提交了臨時專利申請，並且這些臨時專利申請中的每一項都沒有資格成為已頒發的專利，直到我們在適用的臨時專利申請提交之日起12個月內提交了非臨時專利申請。任何未能在此時間內提交非臨時專利申請的行為都可能導致我們失去對相關臨時專利申請中披露的發明進行專利保護的能力。
物質組成生物和醫藥產品專利通常被認為是對這類產品最強有力的知識產權保護形式，因為這種專利提供的保護與任何使用方法無關。然而，我們不能確定我們待決的專利申請中涉及我們候選產品組成的權利要求是否會被美國專利商標局或外國專利局視為可申請專利，或者我們已頒發的任何專利中的權利要求是否將被美國或外國法院視為有效和可強制執行。此外，在某些情況下，我們可能無法獲得已發佈的聲明，涵蓋與我們的候選產品和專有產品平臺相關的內容組合，以及對我們的業務非常重要的其他技術，而可能需要提交包含使用方法或製造方法聲明的專利申請。使用方法專利保護產品對特定方法的使用。這類專利並不阻止競爭對手製造和銷售與我們的產品相同的產品，用於專利方法範圍之外的用途。此外，即使競爭對手沒有針對我們決定開發為藥品的任何候選產品的目標適應症積極推廣他們的產品，醫生也可能會為我們的使用方法專利涵蓋的那些用途開這些產品的“標籤外”。雖然標籤外的處方可能會侵犯或助長侵犯使用方法專利的行為，但這種做法很常見，這種侵權行為很難預防或起訴。不能保證任何這樣的專利申請都會作為授予的專利頒發，即使他們確實頒發了，這樣的專利主張也可能不足以阻止第三方。, 例如我們的競爭對手，利用我們的技術。對於我們的候選產品和開發平臺，任何未能獲得或保持專利保護的行為都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。
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目錄
如果我們擁有的任何專利申請沒有作為專利在任何司法管轄區頒發，我們可能無法有效競爭。
美國和其他國家專利法或其解釋的改變可能會削弱我們保護我們的發明、獲得、維護和執行我們的知識產權的能力，更廣泛地説，可能會影響我們的知識產權的價值或縮小我們擁有的專利的範圍。關於我們的專利組合，截至2020年6月30日，我們的產品候選相關專利組合由19個專利系列組成，其中包括6個已授權的美國專利、17個美國待決專利申請(包括臨時申請)和172個在美國以外司法管轄區待決的專利申請(包括專利合作條約申請)，這些專利申請在許多情況下與前述美國專利和專利申請相對應，這些專利申請包括針對成分、使用方法、適應症處理、劑量、配方和製造方法的權利要求。至於所擁有的知識產權，我們無法預測我們現時進行的專利申請會否在某一司法管轄區作為專利發出，或任何已發出的專利的權利要求會否提供足夠的保障，使其免受競爭對手或其他第三者的傷害。
專利訴訟過程昂貴、耗時和複雜，我們可能無法以合理的成本或及時提交、起訴、維護、強制執行或許可所有必要或可取的專利和專利申請。USPTO或其他政府機構的中斷也可能會減緩USPTO審查專利申請所需的時間，這可能會對我們的專利組合產生不利影響。我們也有可能無法及時識別我們的研發成果中的可申請專利的方面，以獲得專利保護。雖然我們與我們的員工、公司合作者、外部科學合作者、CRO、合同製造商、顧問、顧問和其他第三方等有權獲得我們研發成果的機密或可專利方面的各方簽訂了保密和保密協議，但其中任何一方都可能違反此類協議，並在提交專利申請之前披露此類成果，從而危及我們尋求專利保護的能力。此外，我們獲得和保持有效和可強制執行的專利的能力取決於我們的發明與現有技術之間的差異是否允許我們的發明比現有技術獲得專利。此外，科學文獻中發現的出版物往往落後於實際發現，美國和其他司法管轄區的專利申請通常在提交後18個月才發表，或者在某些情況下根本不發表。因此，我們不能確定我們是第一個在我們已擁有的或正在申請的專利申請中提出要求的發明，或者是第一個為這類發明申請專利保護的公司。
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目錄
如果我們獲得的任何專利保護範圍不夠廣泛，或者如果我們失去了任何專利保護，我們阻止競爭對手將類似或相同的技術和候選產品商業化的能力將受到不利影響。
醫療保健公司的專利地位通常高度不確定，涉及複雜的法律和事實問題，近年來一直是許多訴訟的主題。因此，我們的專利權的頒發、範圍、有效性、可執行性和商業價值都具有高度的不確定性。我們未決的和未來的專利申請可能不會導致頒發保護我們的候選產品、開發平臺或其他技術的專利，或有效阻止其他公司將競爭技術和候選產品商業化的專利。
關於生物技術領域專利中允許的權利要求的範圍，美國還沒有出現一致的政策。美國以外的專利情況也同樣不確定。美國和其他國家專利法或其解釋的改變可能會削弱我們保護我們的發明和執行我們的知識產權的能力，更廣泛地説，可能會影響我們的知識產權的價值。特別是，我們阻止第三方製造、使用、銷售、提供銷售或進口侵犯我們知識產權的產品的能力，在一定程度上將取決於我們能否成功地獲得和執行涵蓋我們的技術、發明和改進的專利主張。關於我們擁有的知識產權，我們不能確保我們的任何未決專利申請或我們未來提交的任何專利申請都會獲得專利，我們也不能確保我們的任何現有專利或未來可能授予我們的任何專利在保護我們的產品和用於製造這些產品的方法方面會有商業用途。此外，即使我們已頒發的專利也不能保證我們在產品商業化方面實踐我們的技術的權利。生物技術中的專利和其他知識產權領域是一個不斷髮展的領域，具有許多風險和不確定性，第三方可能會阻止我們將候選專利產品商業化和實踐我們的專有技術。我們已頒發的專利和將來可能頒發的專利可能會受到挑戰、無效或規避。, 這可能會限制我們阻止競爭對手營銷相關產品的能力，或者限制我們可能為我們的候選產品提供的專利保護期的長度。此外，根據任何已頒發的專利授予的權利可能不會為我們提供保護或相對於具有類似技術的競爭對手的競爭優勢。此外，我們的競爭對手可能會獨立開發類似的技術。由於這些原因，我們可能會對我們的候選產品進行競爭。此外，由於潛在產品的開發、測試和監管審查所需的時間很長，在任何特定的候選產品可以商業化之前，任何相關的專利都可能在商業化後很短的一段時間內到期或保持有效，從而削弱了該專利的任何優勢。
此外，專利申請中要求的覆蓋範圍可以在專利發佈之前大幅縮小，其範圍在發佈後可以重新解釋。即使我們擁有的專利申請作為專利頒發，它們的頒發形式也不會為我們提供任何有意義的保護，阻止競爭對手或其他第三方與我們競爭，或以其他方式為我們提供任何競爭優勢。我們擁有的任何專利都可能受到第三方的挑戰、縮小、規避或無效。因此，我們不知道我們的候選產品或其他技術是否會受到有效和可強制執行的專利的保護或繼續受到保護。我們的競爭對手或其他第三方可能通過以非侵權方式開發類似或替代技術或產品來規避我們的專利，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。
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專利的頒發對於其發明性、範圍、有效性或可執行性並不是決定性的，我們擁有的專利可能會在美國和國外的法院或專利局受到挑戰。我們可能會接受第三方將現有技術的預發行提交給美國專利商標局或外國專利當局，或者參與反對、派生、撤銷、重新審查、授權後和各方間審查或幹擾程序或其他類似程序挑戰我們擁有的專利權。任何此類提交、訴訟或訴訟中的不利裁決可能會縮小我們擁有的專利權的範圍，或使其無效或無法執行，允許第三方將我們的候選產品、開發平臺或其他技術商業化，並在不向我們付款的情況下直接與我們競爭，或者導致我們無法在不侵犯第三方專利權的情況下製造或商業化產品。此外，我們可能必須參與美國專利商標局宣佈的幹預程序，以確定發明的優先權或授權後的質疑程序，例如各方間美國專利商標局的審查、授權後審查或派生程序，或外國專利局的反對意見，就我們擁有的專利和專利申請挑戰我們的發明優先權或其他可專利性特徵。此類挑戰可能導致專利權的喪失、排他性的喪失或專利主張的縮小、無效或無法執行，這可能會限制我們阻止他人使用類似或相同的技術和產品或將其商業化的能力，或者限制我們的候選產品、開發平臺和其他技術的專利保護期限。即使最終結果對我們有利，這樣的程序也可能導致大量的成本，並需要我們的科學家和管理層花費大量的時間。
此外，考慮到新產品候選產品的開發、測試和監管審查所需的時間，保護這些候選產品的專利可能會在這些候選產品商業化之前或之後不久到期。因此，我們的知識產權可能沒有為我們提供足夠的權利，以排除其他人將與我們相似或相同的產品商業化。
在未來，我們可能會與第三方共同擁有與未來候選產品和我們的開發平臺相關的專利權。我們可能需要我們專利權的任何此類共同所有人的合作，以便向第三方強制執行此類專利權，而此類合作可能不會提供給我們。上述任何一項都可能對我們的競爭地位、業務、財務狀況、經營結果和前景產生重大不利影響。
我們開發和商業化我們的候選產品和開發平臺的權利可能在一定程度上受制於其他人授予我們的未來許可的條款和條件。
我們可能會依賴第三方對我們的候選產品和開發平臺的開發非常重要或必要的某些專利權和專有技術的許可。我們將來許可的專利權可能會受到一個或多個第三方的權利保留。因此，任何此類第三方都可能對此類知識產權擁有某些權利。
此外，根據任何此類許可協議的條款，我們可能無權控制準備、提交、起訴和維護，也可能無權控制我們從第三方獲得許可的技術的專利和專利申請的強制執行和辯護。我們不能確定由任何潛在許可人控制的任何許可內專利申請(以及由此頒發的任何專利)是否會以符合我們業務最佳利益的方式進行準備、提交、起訴、維護、強制執行和辯護。如果我們的許可人未能起訴、維護、強制執行和捍衞該等專利權，或失去該等專利申請(或由此頒發的任何專利)的權利，我們已獲得許可的權利可能會減少或取消，我們開發和商業化受該等許可權約束的任何候選產品、開發平臺技術和其他技術的權利可能會受到不利影響，我們可能無法阻止競爭對手製造、使用和銷售競爭產品。此外，我們不能確定我們未來潛在許可人的此類活動是否符合適用的法律和法規，或者是否會產生有效且可強制執行的專利或其他知識產權。此外，即使我們可能有權控制我們可能向第三方授權的專利和專利申請的專利起訴，我們仍可能受到我們潛在的未來被許可人、許可人及其律師在控制專利起訴之日之前的行動或不作為的不利影響或損害。
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我們可能無法在世界各地保護我們的知識產權和所有權。
在世界各國申請、起訴和捍衞我們的候選產品、開發平臺技術和其他技術的專利將是令人望而卻步的昂貴，而且外國法律可能無法像美國法律那樣保護我們的權利。因此，我們可能無法阻止第三方在美國以外的所有國家實施我們的發明，或在美國或其他司法管轄區銷售或進口使用我們的發明製造的產品。競爭者可以在我們沒有獲得專利保護的司法管轄區使用我們的技術來開發自己的產品，也可以將其他侵權產品出口到我們有專利保護的地區，但執法力度不如美國。這些產品可能會與我們的產品競爭，而我們的專利或其他知識產權可能不能有效或不足以阻止他們競爭。此外，我們期望加入到我們產品中的氨基酸可以從各種零售渠道單獨購買，我們的知識產權不會阻止這些銷售在未來繼續下去。
許多公司在外國司法管轄區保護和捍衞知識產權方面遇到了重大問題。某些國家的法律制度，特別是某些發展中國家的法律制度，不贊成執行專利、商業祕密和其他知識產權保護，特別是與生物技術產品有關的保護，這可能使我們很難阻止侵犯我們的專利或銷售侵犯我們的知識產權和專有權利的競爭產品。在外國司法管轄區強制執行我們的知識產權和專有權利的訴訟程序可能會導致鉅額成本，轉移我們對業務其他方面的努力和注意力，可能會使我們的專利面臨被無效或狹義解釋的風險，可能會使我們的專利申請面臨無法頒發的風險，並可能引發第三方對我們提出索賠。我們可能不會在我們發起的任何訴訟中獲勝，而且所判給的損害賠償或其他補救措施(如果有的話)可能沒有商業意義。因此，我們在世界各地強制執行我們的知識產權和專有權利的努力可能不足以從我們開發或許可的知識產權中獲得顯著的商業優勢。
許多國家都有強制許可法，根據這些法律，專利權人可能會被強制向第三方授予許可。此外，許多國家限制專利對政府機構或政府承包商的可執行性。在這些國家，專利權人的補救措施可能有限，這可能會大幅降低此類專利的價值。如果我們被迫向第三方授予與我們業務相關的任何專利的許可，我們的競爭地位可能會受到損害，我們的業務、財務狀況、運營結果和前景可能會受到不利影響。
獲得和維持我們的專利保護有賴於遵守政府專利機構提出的各種程序要求、提交文件、支付費用和其他要求，如果不符合這些要求，我們的專利保護可能會減少或取消。
在我們擁有的專利和申請的有效期內，定期維護費、續期費、年金費和各種其他關於專利和申請的政府費用將支付給美國專利商標局和美國以外的各種政府專利代理機構。美國專利商標局和各種前美國政府機構要求在專利申請過程中遵守幾項程序、文件、費用支付和其他類似條款。在某些情況下，根據適用的規則，可以通過支付滯納金或通過其他方式來修復疏忽。然而，在某些情況下，不遵守規定可能導致專利或專利申請被放棄或失效，從而導致相關司法管轄區的專利權部分或全部喪失。在這種情況下，潛在的競爭對手可能會以類似或相同的產品或技術進入市場，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。
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美國專利法的改變可能會降低專利的整體價值，從而削弱我們保護產品的能力。
美國專利法或專利法解釋的變化可能會增加圍繞專利申請起訴和已頒發專利的執行或保護的不確定性和成本。假設滿足其他可專利性要求，在2013年3月之前，在美國，最先發明所要求保護的發明的人有權獲得專利，而在美國境外，最先提交專利申請的人有權獲得專利。2013年3月之後，根據2011年9月頒佈的《萊希-史密斯美國發明法》(Leahy-Smith America Invents Act)或《美國發明法》(America Invents Act)，美國過渡到先發明人到申請者制度，在這種制度下，假設滿足其他可專利性要求，第一個提交專利申請的發明人將有權獲得一項發明的專利，無論第三方是否最先發明所要求保護的發明。2013年3月之後向美國專利商標局提交專利申請的第三方，但在此之前，我們可以因此獲得涵蓋我們的發明的專利，即使我們在該第三方做出發明之前就已經做出了該發明。這將要求我們認識到從發明到專利申請的提交時間。由於美國和大多數其他國家的專利申請在提交後或發佈之前的一段時間內是保密的，我們不能確定我們是第一個提交與我們的產品候選、開發平臺或其他技術相關的專利申請的公司。
美國發明法還包括一些重大變化，這些變化將影響專利申請的起訴方式，也可能影響專利訴訟。這些措施包括允許第三方在專利起訴期間向美國專利商標局提交先前技術，以及由美國專利商標局管理的授權後程序(包括授權後審查)攻擊專利有效性的額外程序，各方間審查和派生程序。由於與美國聯邦法院宣佈專利權利要求無效所需的證據標準相比，美國專利商標局程序中的證據標準較低，第三方可能會在美國專利商標局的程序中提供足以使權利要求無效的證據，即使同樣的證據如果首先在地區法院訴訟中提交也不足以使權利要求無效。因此，第三方可能會試圖使用美國專利商標局的程序來宣佈我們的專利主張無效，如果我們的專利主張在地區法院訴訟中首先被第三方作為被告提出質疑，我們的專利主張就不會無效。因此，美國發明法及其實施可能會增加圍繞我們自己的專利申請的起訴以及我們自己發佈的專利的執行或保護的不確定性和成本，所有這些都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
此外，公司在生物製品和藥品開發和商業化方面的專利地位尤其不確定。美國最高法院最近的裁決縮小了某些情況下可獲得的專利保護範圍，並在某些情況下削弱了專利所有者的權利。這一系列事件在專利一旦獲得後的有效性和可執行性方面造成了不確定性。根據美國國會、聯邦法院和美國專利商標局未來的行動，管理專利的法律和法規可能會以不可預測的方式發生變化，這可能會對我們現有的專利組合以及我們未來保護和執行知識產權的能力產生重大不利影響。
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美國最高法院、其他聯邦法院、美國國會或美國專利商標局可能會不時更改可專利性標準，任何此類更改都可能對我們的業務產生負面影響。例如，2013年6月13日，在分子病理學協會訴Myriad遺傳學最高法院認為，自然產生的DNA片段是自然的產物，不能僅僅因為它被分離出來就有資格申請專利。最高法院沒有解決任何涉及操縱分離基因的創新方法主張的專利性問題。2019年1月7日，USPTO發佈了題為《2019年修訂後的主題資格指南》的指導意見。本備忘錄提供了美國專利商標局根據“美國法典”第35篇第101節對包含天然產品或天然原則的索賠的新的主題資格審查程序的指導方針。雖然指南沒有法律效力，但已指示專利審查員遵守。我們技術的某些方面涉及可能受這一不斷髮展的標準約束的工藝或分子，我們不能保證我們的任何未決工藝聲明將具有專利資格，或已發佈的權利要求將由於這些不斷髮展的標準而保持專利資格。美國或其他國家專利法或專利法解釋的變化可能會削弱我們獲得新專利或強制執行現有專利和未來可能獲得的專利的能力。我們無法預測在我們的專利或第三方專利中可能允許或強制執行的權利要求的廣度。我們可能不會開發其他可申請專利的專有產品、方法和技術。
如果在法庭上或在美國或國外的行政機構提出質疑，涵蓋我們的候選產品的已頒發專利以及可能頒發的涵蓋我們的開發平臺和其他技術的任何專利都可能被認定為無效或不可強制執行。
如果我們對第三方提起法律訴訟，以強制執行涵蓋我們的候選產品、開發平臺或其他技術的專利，被告可以反訴該專利無效或不可強制執行。在美國的專利訴訟中，被告聲稱無效或不可執行的反訴是司空見慣的。質疑有效性的理由可能是據稱未能滿足幾項法定要求中的任何一項，包括缺乏新穎性、明顯或無法實施。不可執行性斷言的理由可能是有人在起訴期間向美國專利商標局隱瞞了相關信息，或做出了誤導性的聲明。第三方可能會向美國或國外的行政機構提出索賠，質疑我們擁有的專利的有效性或可執行性，即使在訴訟範圍之外也是如此。這些機制包括重新審查、撥款後審查、各方間審查程序、幹預程序、派生程序和外國司法管轄區的同等程序(例如，反對程序)。此類訴訟可能導致我們的專利被撤銷、取消或修改，使其不再涵蓋我們的候選產品、開發平臺或其他技術。在法律上斷言無效和不可執行之後的結果是不可預測的。例如，關於有效性問題，我們不能確定沒有無效的先前技術，而我們和專利審查員在起訴期間並不知道這一點。如果第三方在無效或不可強制執行的法律斷言上獲勝，我們將失去對我們的候選產品、開發平臺或其他技術的至少部分甚至全部專利保護。這種專利保護的喪失將對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
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如果我們沒有為我們決定作為候選藥品開發的任何候選產品獲得專利期延長和/或數據獨佔權，我們的業務可能會受到嚴重損害。
根據FDA對我們決定開發為候選藥品的任何產品的上市批准的時間、期限和細節，我們擁有的一項或多項美國專利可能有資格根據“藥品價格競爭和專利期限恢復法案”(也稱為“哈奇-瓦克斯曼法案”)獲得有限的專利期延長。“哈奇-瓦克斯曼法案”(Hatch-Waxman Act)允許將專利期延長至多五年，作為對FDA監管審查過程中失去的專利期的補償。專利期延長不得超過自產品批准之日起共計1400年的專利剩餘期限，只能延長一項專利，並且只能延長涉及批准的藥物、使用方法或者製造方法的權利要求。在某些外國國家和地區也有類似的延長，作為對監管審查過程中失去的專利期的補償，例如在歐洲，根據補充保護證書。但是，我們可能因為在測試階段或監管審查過程中未進行盡職調查、未在適用的截止日期內申請、未在相關專利到期前申請或未滿足適用要求等原因而無法在美國和/或其他國家和地區獲得延期。此外，適用的期限或提供的專利保護範圍可能比我們要求的要少。我們可能沒有資格延長專利期，即PTE，因為只有在候選產品的任何成分從未被批准為藥物物質的情況下，它才能在美國獲得。如果我們不能獲得專利期限的延長，或者任何這樣的延長期限比我們要求的短，我們的競爭對手可能會在我們的專利到期後，以及我們的業務、財務狀況之後，獲得競爭產品的批准。, 運營的結果和前景可能會受到實質性的損害。
我們可能會受到質疑我們的專利和其他知識產權的發明權或所有權的索賠。
我們可能會受到前僱員、合作者或其他第三方作為發明人或共同發明人對我們擁有的專利權、商業祕密或其他知識產權的利益的索賠。例如，我們可能會因參與開發我們的候選產品、開發平臺或其他技術的員工、顧問或其他人的義務衝突而產生糾紛。訴訟可能是必要的，以對抗這些和其他挑戰庫存或我們對我們擁有的專利權、商業祕密或其他知識產權的所有權的索賠。如果我們不能為任何此類索賠辯護，除了支付金錢損害賠償外，我們還可能失去寶貴的知識產權，如對我們的產品候選產品、開發平臺和其他技術至關重要的知識產權的獨家所有權或使用權。即使我們成功地抗辯了這類索賠，訴訟也可能導致鉅額成本，並分散管理層和其他員工的注意力。上述任何一項都可能對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景產生重大不利影響。
如果我們不能保護我們的商業祕密的機密性，我們的商業和競爭地位就會受到損害。
除了為我們的候選產品、開發平臺和其他技術尋求專利外，我們還依靠商業祕密和保密協議來保護我們的非專利專有技術、技術和其他專有信息，並保持我們的競爭地位。商業祕密和技術訣竅可能很難保護。我們希望隨着時間的推移，我們的商業祕密和技術訣竅將通過獨立開發、發表描述方法的期刊文章以及人員從學術職位向行業科學職位的流動在行業內傳播。
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我們目前，將來可能會繼續依賴第三方來幫助我們開發和製造我們的候選產品。因此，我們有時必須與他們分享技術訣竅和商業祕密，包括那些與我們的開發平臺相關的知識和商業祕密。我們未來還可能與第三方進行研發合作，這可能需要我們根據研發夥伴關係或類似協議的條款共享技術和商業祕密。我們尋求保護我們的專有技術、商業祕密和其他專有技術，在一定程度上是通過簽訂保密和保密協議，並在我們的供應商和服務協議中包括保護我們的機密信息、專有技術和商業祕密的條款，與能夠訪問這些信息的各方，如我們的員工、科學合作者、CRO、合同製造商、顧問、顧問和其他第三方。我們還與我們的員工和顧問簽訂保密和發明或專利轉讓協議，並培訓我們的員工不要將前僱主的專有信息或技術帶到我們或他們的工作中，並在前員工離職時提醒他們保密義務。但是，我們不能保證我們已經與可能或曾經接觸到我們的商業祕密或專有技術和流程的每一方簽訂了此類協議。我們亦致力保障我們的資料和其他機密資料的完整性和保密性，方法是維持我們處所的實體安全，以及我們的資訊科技系統的實體和電子安全。
儘管我們做出了努力，但上述任何一方都可能違反協議，披露我們的專有信息，包括我們的商業祕密，或者我們的物理和電子安全系統可能存在失誤或故障，導致我們的專有信息被披露，如果發生任何此類違規行為，我們可能無法獲得足夠的補救措施。監管未經授權的使用和披露是困難的，我們也不知道我們為保護我們的專有技術而採取的步驟是否有效。如果我們的科學顧問、員工、承包商和顧問中的任何一方違反或違反這些協議的任何條款，我們可能沒有足夠的補救措施來補救任何此類違反或違規行為，我們可能會因此丟失我們的商業祕密。此外，如果我們的合作伙伴、合作者或其他人向我們許可或披露的機密信息被無意中泄露或遭到違反或違反，我們可能會對該機密信息的所有者承擔責任。強制執行一方非法披露或挪用商業祕密的主張是困難、昂貴和耗時的，結果是不可預測的。此外，美國國內外的一些法院保護商業祕密的意願或不太願意。如果我們的任何商業祕密是由競爭對手或其他第三方合法獲取或獨立開發的，我們將無權阻止他們使用該技術或信息與我們競爭。如果我們的任何商業祕密被泄露給競爭對手或其他第三方，或由競爭對手或其他第三方獨立開發，我們的競爭地位將受到實質性和不利的損害。
我們依靠我們的開發平臺來確定候選產品。如果我們的競爭對手開發類似的平臺並開發競爭對手的候選產品，我們的競爭地位可能會受到實質性的損害。
我們依靠專有技術、發明和其他專有信息來加強我們的競爭地位。就我們的開發平臺而言，我們認為專有技術是我們的主要知識產權。我們的臨牀研究允許，未來的臨牀試驗將允許我們收集臨牀數據，我們在反饋循環中使用這些數據來改進我們的開發平臺。特別是，我們預計，關於這一平臺，隨着時間的推移，這些數據可能會通過獨立開發、發表描述該方法和技術人員流動的期刊文章在行業內傳播。
我們不能排除我們的競爭對手可能已經或將獲得必要的知識來分析和表徵與我們的已知數據相似的數據，以便識別和開發可能與我們的任何候選產品競爭的產品。我們的競爭對手還可能擁有更多的財務、產品開發、技術和人力資源以及對數據的訪問。此外，我們的競爭對手在使用翻譯科學方法識別和開發候選產品方面可能會有更多的經驗。
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我們可能無法禁止我們的競爭對手使用與我們的開發平臺相同或相似的技術或方法來開發他們自己的候選產品。如果我們的競爭對手開發聯合療法，我們開發和營銷有前途的產品或候選產品的能力可能會大幅下降，這可能會對我們的業務、財務狀況、前景和運營結果產生實質性的不利影響。
我們可能無法通過收購、許可內或其他方式獲得對我們的候選產品、開發平臺技術或其他技術的必要權利。
出於戰略目的，我們可能需要或希望通過從第三方獲得許可來獲得某些知識產權的權利，以創建新產品或改進我們的開發平臺，或進一步開發我們的候選產品和開發平臺技術。一些醫療保健公司和學術機構在EMM和代謝途徑領域與我們競爭，可能擁有專利，已經提交併可能提交可能與我們的業務相關的專利申請。為了避免侵犯這些第三方專利，我們可能會發現有必要或謹慎地從這些第三方知識產權所有者那裏獲得這些專利的許可。我們還可能需要來自第三方的某些技術的許可證，我們可能會評估這些技術，以便與我們當前或未來的候選產品一起使用。但是，我們可能無法以合理的成本或合理的條款(如果有的話)從第三方獲得或以其他方式獲得或許可我們當前或未來的候選產品和開發平臺所需的任何成分、使用方法、流程或其他知識產權。第三方知識產權的授權或獲取是一個競爭領域，另外幾家老牌公司可能會採取我們認為有吸引力或必要的第三方知識產權授權或獲取策略。這些老牌公司由於其規模、資本資源以及更強的臨牀開發和商業化能力，可能比我們具有競爭優勢。此外, 將我們視為競爭對手的公司可能不願意將權利轉讓或許可給我們。我們也可能無法按照可使我們的投資獲得適當回報的條款許可或獲取第三方知識產權，或者根本不能許可或獲取第三方知識產權。
如果我們試圖獲得所需第三方知識產權的權利，但最終失敗，我們可能需要花費大量時間和資源重新設計我們的技術、候選產品或製造它們的方法，或者開發或許可替代技術，所有這些在技術或商業基礎上都可能是不可行的。如果我們不能做到這一點，我們可能無法開發受影響的候選產品或將其商業化，也無法繼續利用我們現有的開發平臺技術，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景造成重大損害。
我們可能會受到以下指控的影響：我們的員工、顧問或顧問錯誤地使用或披露其現任或前任僱主的所謂商業祕密，或者聲稱擁有我們認為是我們自己的知識產權。
我們的許多員工、顧問和顧問現在或以前受僱於大學或其他醫療保健公司，包括我們的競爭對手和潛在競爭對手。雖然我們盡力確保我們的員工、顧問和顧問在為我們工作時不使用他人的專有信息或專有技術，但我們或這些個人可能會被指控使用或披露了任何此類個人的現任或前任僱主的知識產權，包括商業祕密或其他專有信息。可能有必要提起訴訟來對這些索賠進行辯護。如果我們不能為任何此類索賠辯護，除了支付金錢賠償外，我們還可能失去寶貴的知識產權或人員。即使我們成功地抗辯了這類索賠，訴訟也可能導致鉅額費用，並分散管理層的注意力。
此外，雖然我們的政策是要求可能參與知識產權構思或開發的我們的員工和承包商簽署協議，將此類知識產權轉讓給我們，但我們可能無法與實際上構思或開發我們視為自己的知識產權的每一方簽署此類協議。知識產權的轉讓可能不是自動執行的，或者轉讓協議可能會被違反，我們可能會被迫向第三方提出索賠，或者為他們可能對我們提出的索賠進行抗辯，以確定我們認為是我們知識產權的所有權。這樣的索賠可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
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針對我們或我們的合作者的知識產權侵權、挪用或其他侵權行為的第三方索賠可能會阻止或延遲我們的候選產品、開發平臺技術和其他技術的開發和商業化。
開發針對新陳代謝途徑的藥物或非藥物產品的領域是競爭激烈和充滿活力的。由於包括我們和我們的競爭對手在內的幾家公司正在進行這一領域的重點研究和開發，知識產權格局正在變化，未來可能仍然不確定。因此，未來可能會有與知識產權相關的重大訴訟和訴訟，涉及我們自己和其他第三方的知識產權和專有權利。
我們的商業成功在一定程度上取決於我們和我們的合作者避免侵犯、挪用或以其他方式侵犯第三方的專利和其他知識產權的能力。在生物技術和製藥行業，有大量涉及專利和其他知識產權的複雜訴訟，以及挑戰專利的行政訴訟，包括在美國專利商標局或在外國司法管轄區進行的幹擾、派生和複審程序或反對和其他類似程序。如上所述，最近，由於被稱為專利改革的美國法律的變化，包括各方間審查和授權後審查在內的新程序已經實施。如上所述，這一改革增加了未來挑戰我們專利的可能性的不確定性。
與我們正在開發產品候選產品的技術和領域相關，存在大量美國和外國頒發的專利以及第三方擁有的未決專利申請。隨着生物技術和製藥行業的擴張和更多專利的頒發，我們的產品候選、開發平臺和其他技術可能引發侵犯他人專利權的索賠的風險增加。我們不能向您保證，我們已經開發、正在開發或將來可能開發的候選產品、專有產品平臺技術和其他技術不會侵犯第三方擁有的現有或未來專利。我們可能不知道已經頒發的專利，第三方，例如我們正在開發我們的候選產品、開發平臺和其他技術領域的競爭對手，可能會被我們當前或未來的候選產品、開發平臺或其他技術侵犯，包括對涵蓋我們候選產品、開發平臺或其他技術的成分、配方、製造方法或使用或處理方法的索賠。我們知道由第三方擁有但我們認為與我們的候選產品、開發平臺或其他技術無關的專利也有可能被我們的候選產品、開發平臺或其他技術侵犯。此外，由於專利申請可能需要數年時間才能發佈，因此可能會有當前正在處理的專利申請稍後可能會導致我們的候選產品、開發平臺或其他技術可能會侵犯已頒發的專利。我們不能保證第三方專利不存在，這可能會對我們當前的技術強制執行。, 包括我們的開發平臺技術、製造方法、候選產品或未來的方法或產品，從而導致禁止我們的製造或未來的銷售，或者對於我們的未來銷售，我們有義務向第三方支付版税和/或其他形式的賠償，這可能是重大的。
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目錄
第三方可能擁有專利或在未來獲得專利，並聲稱制造、使用或銷售我們的候選產品、開發平臺或其他技術侵犯了這些專利。如果任何第三方聲稱我們侵犯了他們的專利，或我們以其他方式未經授權使用他們的專有技術並對我們提起訴訟，即使我們認為此類索賠沒有法律依據，有管轄權的法院也可以裁定此類專利是有效的、可強制執行的，並被我們的候選產品、開發平臺或其他技術侵犯。在這種情況下，這些專利的持有者可能能夠阻止我們將適用的候選產品或技術商業化，除非我們根據適用的專利獲得許可，或者直到這些專利到期或最終被確定為無效或不可強制執行。這樣的許可可能無法以商業合理的條款獲得，或者根本無法獲得。即使我們能夠獲得許可，許可也很可能要求我們支付許可費或版税，或者兩者兼而有之，而且授予我們的權利可能是非排他性的，這可能會導致我們的競爭對手獲得相同的知識產權。如果我們不能以商業上合理的條款獲得必要的第三方專利許可，我們可能無法將我們的候選產品、開發平臺或其他技術商業化，或者此類商業化努力可能會顯著延遲，進而可能嚴重損害我們的業務。
對侵權索賠的辯護，無論其是非曲直，都將涉及鉅額訴訟費用，並將大量轉移我們業務中的管理層和其他員工資源，並可能影響我們的聲譽。如果針對我們的侵權索賠成功，我們可能會被禁止進一步開發或商業化我們的侵權候選產品、開發平臺或其他技術。此外，我們可能不得不支付大量損害賠償，包括故意侵權的三倍損害賠償和律師費，從第三方獲得一個或多個許可，支付版税和/或重新設計我們的侵權產品候選產品或技術，這可能是不可能的，或者需要大量的時間和金錢支出。在這種情況下，我們將無法進一步開發和商業化我們的候選產品、開發平臺或其他技術，這可能會嚴重損害我們的業務。
針對第三方指控我們侵犯、挪用或以其他方式侵犯他們的專利或其他知識產權而提起訴訟是非常昂貴的，特別是對於我們這樣規模的公司來説，這是非常耗時的。我們的一些競爭對手可能比我們更有效地承擔訴訟或行政訴訟的費用，因為我們擁有更多的財政資源。專利訴訟和其他訴訟也可能佔用大量的管理時間。發起和繼續針對我們的專利訴訟或其他訴訟所產生的不確定性可能會削弱我們在市場上的競爭能力。上述任何情況的發生都可能對我們的業務、財務狀況或經營結果產生重大不利影響。
我們可能會捲入保護或強制執行我們的專利和其他知識產權的訴訟，這可能是昂貴、耗時和不成功的。
競爭對手可能侵犯我們的專利，或者我們可能被要求對侵權索賠進行辯護。此外，我們的專利還可能涉及發明權、優先權或有效性糾紛。反擊或抗辯這類主張可能既昂貴又耗時。在侵權訴訟中，法院可以裁定我們擁有的專利無效或不可強制執行，根據“美國法典”第35 U.S.C.§271(E)的規定，對方使用我們的專利技術屬於專利侵權的安全港，或者可以以我們擁有的專利不涵蓋相關技術為由拒絕阻止另一方使用有爭議的技術。在侵權訴訟中，法院可以裁定我們擁有的專利無效或不可強制執行，另一方使用我們的專利技術屬於專利侵權的安全港，或者可以以我們擁有的專利不涵蓋相關技術為由拒絕阻止另一方使用有爭議的技術。任何訴訟程序中的不利結果都可能使我們擁有的一項或多項專利面臨被宣佈無效或被狹義解釋的風險。即使我們認定侵權行為成立，法院也可能決定不對進一步的侵權活動發出禁制令，而只判給金錢賠償，這可能是也可能不是足夠的補救措施。此外，由於知識產權訴訟需要披露大量資料，在這類訴訟期間，我們的一些機密資料可能會因披露而受到損害。
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目錄
即使解決方案對我們有利，與知識產權索賠相關的訴訟或其他法律程序也可能導致我們招致鉅額費用，並可能分散我們人員的正常責任。此外，可能會公開宣佈聽證會、動議或其他臨時程序或事態發展的結果，如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，可能會對我們普通股的價格產生重大不利影響。此類訴訟或訴訟可能大幅增加我們的運營損失，並減少可用於開發活動或任何未來銷售、營銷或分銷活動的資源。我們可能沒有足夠的財政或其他資源來進行足夠的訴訟或法律程序。我們的一些競爭對手可能比我們更有效地承擔這類訴訟或法律程序的費用，因為他們擁有更多的財政資源和更成熟和發展的知識產權組合。專利訴訟或其他訴訟的發起和繼續帶來的不確定性可能會對我們在市場上的競爭能力產生重大不利影響。
如果我們的商標和商號沒有得到充分的保護，那麼我們可能無法在我們感興趣的市場上建立知名度，我們的業務可能會受到不利影響。
我們的註冊或未註冊的商標或商號可能會受到挑戰、侵犯、規避或宣佈為通用商標，或被認定為侵犯了其他商標。我們可能無法保護我們對這些商標和商品名稱的權利，我們需要這些權利來在我們感興趣的市場的潛在合作伙伴或客户中建立知名度。有時，競爭對手或其他第三方可能採用與我們類似的商號或商標，從而阻礙我們建立品牌標識的能力，並可能導致市場混亂。如果我們主張商標侵權索賠，法院可能會裁定我們主張的商標無效或不可強制執行，或者我們主張商標侵權的一方對相關商標擁有更高的權利。在這種情況下，我們最終可能被迫停止使用這些商標。此外，其他註冊商標或商標的所有者可能會提出潛在的商號或商標侵權索賠，這些商標或商標包含我們的註冊或未註冊商標或商號的變體。從長遠來看，如果我們不能根據我們的商標和商號建立名稱認可，那麼我們可能無法有效地競爭，我們的業務可能會受到不利影響。我們執行或保護與商標、商業祕密、域名、版權或其他知識產權相關的專有權的努力可能是無效的，可能導致大量成本和資源轉移，並可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生不利影響。
知識產權不一定能解決所有潛在的威脅。
我們的知識產權對未來的保護程度是不明朗的，因為知識產權有其侷限性，可能不足以保護我們的業務或使我們能夠保持競爭優勢。例如：
•其他人可能能夠製造與我們的候選產品相似的產品，或者使用類似的技術，但這些產品不在我們可能擁有的專利權利要求的範圍內；
•我們，或我們未來的許可人或合作者，可能不是第一個做出我們現在或將來擁有的已發佈專利或未決專利申請所涵蓋的發明的人；
•我們，或我們未來的許可人或合作者，可能不是第一個提交涉及我們或他們的某些發明的專利申請；
•其他公司可以獨立開發類似或替代技術或複製我們的任何技術，而不侵犯我們自己的知識產權；
•我們目前或將來未決的自有專利申請有可能不會產生已頒發的專利；
•我們擁有權利的已頒發專利可能被認定為無效或不可強制執行，包括由於我們的競爭對手或其他第三方的法律挑戰；
•我們的競爭對手或其他第三方可能會在我們沒有專利權的國家進行研究和開發活動，然後利用從這些活動中獲得的信息來開發有競爭力的產品，在我們的主要商業市場銷售；
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目錄
•我們可能不會開發額外的可申請專利的專有技術；
•他人的專利可能會損害我們的業務；以及
•為了保護某些商業祕密或專有技術，我們可能選擇不申請專利，而第三方隨後可能會申請涵蓋這些知識產權的專利。
如果這些事件中的任何一個發生，都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
與我們依賴第三方相關的風險
第三方關係對我們的業務非常重要。如果我們無法進入並保持戰略協作，或者如果這些關係不成功，我們的業務可能會受到不利影響。
我們的產品開發能力有限，還沒有任何銷售、營銷或分銷的能力。因此，我們可能需要與其他公司建立關係，為我們提供重要的技術、服務和資源，未來我們可能會從這些合作和其他合作中獲得更多技術和資金。我們建立的關係可能會帶來許多風險，包括以下幾點：

•第三方在決定他們將應用的努力和資源方面有很大的自由裁量權，未來的第三方合作者可能也有很大的自由裁量權；
•第三方可能未按預期履行義務，包括因新冠肺炎疫情造成的影響；
•如有必要，第三方不得對任何候選產品進行開發和商業化，或根據臨牀研究或試驗結果、第三方戰略重點或可用資金的變化或外部因素(如可能轉移資源或創造競爭優先級的戰略交易)，選擇不繼續或續簽開發或商業化計劃；或根據可能需要獲得監管批准的任何候選產品進行開發和商業化，或根據臨牀研究或試驗結果、第三方戰略重點或可用資金的變化選擇不繼續或更新開發或商業化計劃；
•第三方可以推遲臨牀研究或臨牀試驗，為臨牀研究或臨牀試驗計劃提供資金不足，終止臨牀研究或臨牀試驗或放棄候選產品，重複或進行新的臨牀研究或臨牀試驗，或要求新的候選產品配方進行臨牀測試；
•第三方可以獨立開發或與其他第三方共同開發與我們的產品和候選產品直接或間接競爭的產品，如果第三方認為有競爭力的產品更有可能成功開發或可以以比我們更具經濟吸引力的條款商業化；
•與我們合作發現的候選產品可能會被我們當前或未來的第三方視為與他們自己的候選產品或產品競爭，這可能會導致這些第三方停止投入資源開發或商業化我們的候選產品；
•第三方可能未能遵守有關候選產品或產品的開發、製造、加工、包裝、標籤、持有、測試、儲存、分銷和/或營銷的適用法規要求；
•對我們的一個或多個候選產品擁有營銷和分銷權利並獲得監管批准的第三方可能沒有投入足夠的資源來營銷和分銷此類產品或產品；
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目錄
•與第三方的分歧，包括在專有權、合同解釋或首選開發過程上的分歧，可能會導致候選產品的研究、開發或商業化的延遲或終止，可能會導致我們對候選產品承擔額外的責任，或者可能導致訴訟或仲裁，其中任何一項都將是耗時和昂貴的；
•第三方可能無法正確維護或捍衞我們的知識產權，或可能以某種方式使用我們的專有信息，從而招致可能危害或使我們的知識產權或專有信息無效或使我們面臨潛在訴訟的訴訟；
•第三方可能侵犯第三方的知識產權，這可能使我們面臨訴訟和潛在的責任；
•如果我們的第三方參與業務合併，合作者可能會弱化或終止我們授權給它的任何候選產品的開發或商業化；以及
•合作伙伴可能會終止合作關係，如果終止，我們可能需要籌集額外資金，以進一步開發或商業化適用的候選產品。
如果我們的關係沒有導致產品的成功發現、開發和商業化，或者如果第三方終止了與我們的協議，或者如果由於任何其他原因終止或取消了協議，我們可能不會根據該協議獲得任何未來的研究資金或里程碑或特許權使用費付款。如果我們沒有收到資金，我們預計根據我們簽訂的任何第三方協議，我們的技術和候選產品的開發可能會被推遲，我們可能需要額外的資源來開發候選產品和我們的技術。此處描述的所有與產品開發、法規遵從性和/或批准和商業化相關的風險也適用於我們未來達成關係或協議的任何藥品和非藥品合作者的活動。此外，如果任何第三方終止與我們的協議，我們可能會發現更難吸引新的合作者，我們在商業和金融界的看法可能會受到不利影響。
談判和記錄關係既複雜又耗時。此外，最近大型製藥公司之間的業務合併數量很大，導致未來潛在合作伙伴的數量減少。我們在尋找合適的合作者方面面臨着激烈的競爭。我們能否就合作達成最終協議，除其他事項外，將取決於我們對合作者的資源和專業知識的評估、擬議合作的條款和條件，以及擬議的合作者對若干因素的評估。如果我們不能及時以可接受的條款與合適的第三方達成協議，或者根本無法達成協議，我們可能不得不縮減候選產品的開發，減少或推遲其開發計劃或我們的一個或多個其他開發計劃，推遲其潛在的商業化或縮小任何銷售或營銷活動的範圍，或者增加我們的支出，並自費進行開發或商業化活動。如果我們選擇增加我們的支出來資助我們自己的開發或商業化活動，我們可能需要獲得額外的專業知識和額外的資本，而這些可能是我們無法接受的條件，或者根本無法獲得。如果我們未能建立合作關係或沒有足夠的資金或專業知識來進行必要的開發和商業化活動，我們可能無法進一步開發我們的候選產品、將它們推向市場併產生收入或繼續開發我們的技術，我們的業務可能會受到實質性的不利影響。
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目錄
我們依賴第三方進行臨牀研究，並將依賴第三方對我們決定作為候選藥品開發的任何候選產品進行任何臨牀試驗，並協助我們滿足適用於產品開發和營銷的法規要求。如果這些第三方未能成功履行其合同職責，或未能在預期期限內完成或遵守監管要求，我們可能無法獲得監管部門對任何潛在候選產品的批准或將其商業化。
我們將依賴包括獨立研究人員在內的第三方進行臨牀前研究、臨牀研究，並計劃在未來根據與大學、醫療機構、CRO、戰略合作伙伴和其他機構達成的協議進行的任何臨牀試驗中這樣做。我們預計將不得不與CRO和研究或試驗地點協商預算和合同，這可能會導致我們的開發時間表延遲並增加成本。
在我們的臨牀研究和計劃中的臨牀試驗過程中，我們一直並將不得不嚴重依賴第三方，因此，我們對臨牀研究人員的控制有限，對他們日常活動的可見性也有限，包括他們遵守批准的臨牀方案的情況。然而，我們有責任確保我們的每一項臨牀研究和臨牀試驗都是按照適用的方案、法律和法規要求以及科學標準進行的，我們對第三方的依賴不會減輕我們的監管責任。我們和這些第三方必須遵守GCP要求，這些要求是FDA和類似的外國監管機構在臨牀開發中對候選產品執行的法規和指導方針。監管機構通過定期檢查研究或試驗贊助商、臨牀研究人員和試驗地點來執行這些GCP要求。如果我們或任何這些第三方未能遵守適用的GCP要求，在我們的臨牀研究或臨牀試驗中產生的臨牀數據可能被認為是不充分或不可靠的，FDA或類似的外國監管機構可能會要求我們暫停或終止這些臨牀研究或臨牀試驗，或者在批准或以其他方式允許我們的營銷申請之前進行額外的臨牀研究或臨牀試驗。我們不能確定，在檢查之後，這些監管機構是否會確定我們的任何臨牀研究或臨牀試驗是否符合適用的監管要求。此外，我們的治療適應症臨牀試驗必須使用根據cGMP要求生產的藥品進行，可能需要大量患者。
我們或這些第三方未能遵守這些規定或未能招募足夠數量的受試者或患者可能需要我們重複臨牀研究或臨牀試驗，這將延誤監管批准或商業化過程。此外，如果任何這些第三方違反聯邦或州法律或法規，包括欺詐和濫用或虛假索賠法律法規或醫療保健隱私和安全法律，即使我們事先不知道，我們的業務也可能受到牽連。
進行我們的臨牀研究或計劃的臨牀試驗(如果有)的任何一方通常不是我們的員工，並且，除了根據我們與進行此類臨牀研究或臨牀試驗的第三方達成的協議可能向我們提供的補救措施(如果有)外，我們無法直接控制他們是否為我們正在進行的臨牀前和臨牀計劃投入足夠的時間和資源。這些第三方也可能與其他商業實體有關係，包括我們的競爭對手，他們可能還在為這些實體進行臨牀研究或臨牀試驗或其他產品開發活動，這可能會影響他們代表我們的表現。如果這些第三方未能成功履行其合同職責或義務，或未能按時完成預期的截止日期，例如由於新冠肺炎大流行的影響，如果他們需要更換，或者他們獲得的臨牀數據的質量或準確性因未能遵守我們的臨牀規程或監管要求或其他原因而受到影響，我們的臨牀研究和臨牀試驗可能會被延長、推遲或終止，我們可能無法完成候選產品的開發、獲得監管部門的批准或成功將其商業化。因此，我們的財務業績和候選產品的商業前景將受到損害，我們的成本可能會增加，我們的創收能力可能會推遲。
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目錄
如果我們與這些第三方CRO或其他機構的任何關係終止，我們可能無法及時與替代CRO或其他第三方簽訂合同和其他安排，以滿足預期的臨牀開發期限，或無法以商業合理的條款這樣做。更換或添加額外的CRO涉及額外成本，並且需要管理時間和重點。此外，當新的CRO開始工作時，有一個自然的過渡期。因此，可能會出現延遲，這可能會對我們滿足期望的臨牀開發時間表的能力產生實質性影響。雖然我們謹慎地處理與CRO的關係，但不能保證我們將來不會遇到類似的挑戰或延誤，也不能保證這些延誤或挑戰不會對我們的業務、財務狀況和前景產生實質性的不利影響。
此外，我們希望與第三方CRO和/或監管顧問合作和/或依靠他們來幫助我們滿足適用於非藥品的監管要求。如果我們在滿足或未能滿足候選產品商業化的監管要求方面遇到延誤，我們候選產品的商業前景可能會受到損害，我們的創收能力將受到嚴重損害。
我們希望依靠第三方生產我們供應的候選產品，如果我們的產品獲得批准或商業化，我們打算依賴第三方來生產和加工我們的產品。
我們目前依賴外部供應商提供原材料和其他重要部件，如構成我們候選產品的氨基酸和輔料。我們尚未促使任何候選產品大規模臨牀或商業規模生產或加工，並且可能無法對我們的任何候選產品進行生產或加工。我們將在努力優化候選產品的製造流程時進行更改，我們不能確保即使是流程中的微小更改也會產生安全且在適用的情況下有效的產品。

用於生產我們候選藥品的設施必須得到FDA或其他外國監管機構的批准，檢查可以在我們向FDA或其他外國監管機構提交營銷申請之前或之後進行。此外，任何用於生產用於非藥物用途的候選產品的設施都將接受FDA和類似的外國監管機構的註冊和檢查。我們目前並不控制我們候選產品的製造過程的所有方面，目前主要依賴我們的合同製造合作伙伴遵守法規要求(稱為cGMP要求)，但我們可能要為此類合規性承擔最終責任。如果我們決定開設生產工廠，我們將負責遵守cGMP要求。如果我們或我們的合同製造商不能成功地按照我們的規範和FDA或類似的外國監管機構的嚴格監管要求進行生產，我們和他們將無法確保和/或保持對其製造設施的監管批准，以生產我們的候選產品。此外，我們無法控制我們的合同製造商保持足夠的質量控制、質量保證和合格人員的能力。如果fda或類似的外國監管機構在適用的情況下不批准這些設施來生產我們的候選產品，或者如果它在將來撤回任何此類批准，或者如果它以其他方式發現某個製造設施不符合法規，我們可能需要尋找替代的製造設施，這將嚴重影響我們的研究和開發能力。, 必要時，為我們的候選產品獲得監管部門的批准和/或將其推向市場。有關詳細信息，請參閲下面的“風險因素-與製造和供應相關的風險”。
欲瞭解更多信息，請參閲下面的“風險因素--與製造和供應相關的風險”。
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與製造和供應相關的風險
我們的候選產品依賴於特殊原料的可用性，包括大量的氨基酸，這些可能無法以可接受的條件提供給我們，或者根本無法獲得。
我們的候選產品需要特定的特殊原料，包括大量的氨基酸，其中一些我們可以從資源和經驗有限的第三方小公司獲得，以支持商業產品。供應商可能沒有足夠的設備來支持我們的需求，特別是在非常規情況下，如FDA或外國監管檢查或醫療危機，如廣泛的污染。此外，我們的供應商可能無法通過檢查或與監管機構發生其他合規性問題，即使與我們的供應鏈和材料無關，也可能會影響或導致他們及時交付商定的供應的能力延遲，這可能會對我們的業務計劃產生負面影響，包括啟動或繼續臨牀研究或臨牀試驗的延遲。我們目前沒有與所有供應商簽訂供應合同，如果需要，可能無法按可接受的條件或根本無法與他們簽訂合同，特別是大量製藥級原材料，包括氨基酸。我們目前沒有與所有供應商簽訂供應合同，這些供應商可能在未來的任何時候都需要這些供應合同，如果需要，可能無法以可接受的條件或根本無法與他們簽訂合同，特別是大量製藥級原材料，包括氨基酸。因此，我們在接收支持臨牀或商業生產的關鍵原材料方面可能會遇到延誤。此外，雖然我們到目前為止還沒有意識到任何影響，但我們的第三方供應商和製造商可能會受到新冠肺炎疫情和事態發展的負面影響，這其中可能會限制我們候選產品的供應，並且根據影響的程度和範圍，可能會導致我們正在進行的臨牀研究或計劃中的臨牀試驗延遲。
我們的候選產品需要精確、高質量的製造能力。如果我們的任何第三方製造商在生產我們的候選產品時遇到困難，我們為臨牀研究或臨牀試驗提供候選產品的能力，或根據適用的法規要求和審批為我們推向市場的產品的未來商業供應提供產品的能力可能會被推遲或終止，或者我們可能無法保持商業上可行的成本結構。

我們目前沒有運營製造設施，根據現有合同，我們依賴第三方來生產我們的候選產品。用於生產我們候選產品的製造工藝尚未經過臨牀和商業生產驗證。我們在產品候選的製造過程中以新穎的組合和比例組合多個EMM。這些組合可能會導致意想不到的製造和產品質量問題，我們可能無法在不招致臨牀研究或臨牀試驗中的重大費用或延遲的情況下解決這些問題，或者根本不能解決這些問題。此外，我們的cGMP製造工藝開發和擴大還處於早期階段。製造和加工我們的候選產品的實際成本可能比我們預期的要高，並可能對我們候選產品的商業可行性產生實質性的不利影響。
我們的製造過程可能容易受到與製造過程中斷、污染、設備或試劑故障、設備安裝或操作不當、供應商或操作員錯誤以及產品特性變化相關的製造問題的影響。在我們的第三方製造商中，即使與正常製造流程的微小偏差也可能導致產量降低、批量故障、產品缺陷、產品召回、產品責任索賠和其他供應中斷。如果在我們的候選產品中或在製造我們候選產品的製造設施中發現微生物、病毒或其他污染，這些製造設施的生產可能會中斷很長一段時間，以調查和補救污染。此外，由於候選產品是通過臨牀前研究、臨牀研究和/或臨牀試驗獲得批准和商業化而開發的，為了擴大和優化過程和結果，開發計劃的各個方面(如製造方法)通常都會在此過程中進行更改。這樣的改變會帶來無法實現這些預期目標的風險，任何這些改變都可能導致我們的候選產品表現不同，並影響臨牀研究或任何未來臨牀試驗的結果。
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儘管我們繼續針對我們的候選產品優化我們的製造流程，但這樣做是一項艱鉅且不確定的任務，而且與擴展到高級臨牀研究和臨牀試驗或商業化所需的水平相關的風險，包括但不限於成本超支、工藝放大的潛在問題、工藝重複性、穩定性問題、批次一致性、供應商製造能力以及試劑和/或原材料的及時可用性。我們最終可能無法成功地將我們的生產系統從合同製造商轉移到我們自己或其他能夠提供成本和流程效率的合同製造商可能建立的任何製造設施，或者我們的合同製造商可能沒有完成實施和開發過程所需的能力。如果我們無法與當前的每個製造商充分驗證或擴展候選產品的製造流程，我們將需要轉移到其他製造商，並完成製造驗證和擴展流程，這可能會很漫長。如果我們能夠與合約製造商充分確認和擴大我們的候選產品的製造程序，我們仍須與該合約製造商談判一份商業供應協議，而我們不能肯定我們能否就我們可接受的條款達成協議。因此，如果候選產品商業化，我們最終可能無法將候選產品的商品成本降低到能夠帶來誘人投資回報的水平。
任何候選藥物產品的製造過程都要經過FDA和外國監管機構的批准程序，並對製造設施和製造過程的更改進行廣泛監督。我們可能開發的非藥物產品也將受到廣泛的法律和法規要求，包括根據適當的cGMP規定的此類產品的製造、包裝、標籤、持有、加工和分銷，如本文其他風險因素部分所示。因此，我們需要與能夠持續滿足所有適用的FDA、外國或其他監管機構要求的製造商簽訂合同，包括質量體系和標準方面的要求。如果我們或我們的CMO不能在公司和/或FDA或類似的外國監管機構可接受的條件和規格下可靠地生產產品，我們可能無法獲得或保持將此類產品商業化的能力或必要的批准(如果是藥品)。我們不能保證我們的CMO能夠按照我們、FDA、可比的外國監管機構接受的規格生產批准的產品，即使我們為治療適應症的任何候選產品獲得了監管部門的批准，也不能保證我們的CMO能夠生產出足夠數量的產品，以滿足該產品可能推出的要求或滿足未來的潛在需求。對於尋求治療途徑的候選產品，這些挑戰中的任何一個都可能推遲臨牀試驗的完成、需要銜接臨牀試驗或重複一項或多項臨牀試驗、增加臨牀試驗成本並推遲我們的候選產品的批准。在我們選擇商業化的所有候選產品的情況下, 這些挑戰中的任何一項都可能推遲和/或損害商業化努力，增加我們的商品成本，並對我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景產生不利影響。我們未來的成功取決於我們是否有能力以可接受的製造成本及時生產我們的候選產品，同時保持良好的質量控制並遵守適用的法規要求，如果做不到這一點，可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果產生實質性的不利影響。此外，如果製造流程或標準改變，我們可能會產生更高的製造成本，我們可能需要更換、修改、設計或製造和安裝設備，所有這些都需要額外的資本支出。具體地説，由於我們的候選產品可能比其他藥物和/或非藥物產品具有更高的商品成本，因此覆蓋範圍和報銷費率可能不足以使我們實現盈利的風險可能更大。
此外，我們目前為我們的臨牀前研究和臨牀研究處理所有候選產品的批量發佈，但未來可能需要將這些過程轉移給第三方，這將大幅增加製造過程這一步驟的成本。
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除了原材料和CMO之外，我們還依賴第三方提供臨牀產品供應(例如，臨牀標籤和二次包裝服務)，對於未來的任何商業供應，包括在某些情況下，包括單一供應商，我們很可能需要做同樣的事情。
除了原材料和CMO之外，我們還依賴第三方供應商來貼上生產我們候選產品的臨牀研究準備用品所需的二次包裝和其他服務的標籤，將來的任何臨牀試驗用品或商業用品都可能需要做同樣的事情。我們可能要對此類標籤或包裝活動的法規遵從性負責。這些供應可能並不總是以我們要求的標準或我們可以接受的條款提供給我們，或者根本無法獲得，並且我們可能無法及時找到替代供應商，或者根本無法找到替代供應商。如果我們無法獲得必要的臨牀或商業供應，我們的生產運營和臨牀研究和臨牀試驗以及我們合作者的臨牀研究和試驗可能會延遲或中斷，我們的業務和前景可能會因此受到重大不利影響。
我們的某些供貨可能依賴獨家供應商。如果該獨家供應商不能按我們要求的數量向我們供貨，或根本不能供應，或以其他方式拖欠對我們的供貨義務，我們可能無法以可接受的條件及時或根本不能從其他供應商獲得替代供貨。
到目前為止，我們僅為進行和完成臨牀研究而製造我們的候選產品，並且為臨牀試驗或商業規模生產我們的候選產品的經驗非常有限，如果我們決定為我們的候選產品建立自己的製造設施，我們不能向您保證，我們可以按照法規制造我們的候選產品，成本或數量是使其具有商業可行性所必需的。

由於依賴第三方，我們只為正在進行和完成的臨牀研究而製造我們的候選產品，製造我們的臨牀試驗候選產品的經驗有限，並且尚未進行臨牀試驗。同樣，我們在商業規模的非藥物產品製造要求方面的經驗也有限。未來，我們可能會部分通過擴大自己的設施或建設額外的設施來發展內部製造能力。這項活動將需要大量額外資金，而我們將需要投資這些資金，以建立適當的製造業基礎設施，並僱用和培訓大量合格的員工來為這些設施配備工作人員。我們可能無法開發出符合cGMP的生產設施，足以生產額外的後期臨牀研究、臨牀試驗或商業化所需的材料，這可能會對我們的業務產生實質性的負面影響。
藥品和非藥品生產中使用的設備和設施受到監管機構的嚴格資格要求，包括設施、設備、系統、流程和分析的驗證。如果我們能夠達到要求，我們在進行驗證研究時可能會受到長時間的延誤和費用的影響。
與我們普通股相關的風險
我們普通股的活躍交易市場可能是不可持續的，您可能無法以收購價或高於收購價的價格轉售您的股票。
2019年5月，我們完成了首次公開募股(IPO)。在那次發行之前，我們的普通股沒有公開市場。雖然我們已經完成了首次公開募股，我們的普通股在納斯達克全球市場上市，但我們股票的活躍交易市場可能不會持續下去。如果我們普通股的股票交易不活躍，您可能無法快速或按市場價格出售您的股票。由於這些和其他因素，我們的股東可能很難按照或高於他們獲得股票的價格轉售他們持有的普通股，或者在他們想要出售的時候出售他們的股票。此外，不活躍的市場還可能削弱我們通過出售普通股籌集資金的能力，並可能削弱我們達成戰略合作伙伴關係或以我們的普通股作為對價收購公司或產品的能力。
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我們股票的交易價格波動很大。
與其他生物製藥公司的股票交易價格類似，我們普通股的交易價格波動很大，會受到各種因素的影響，其中一些因素是我們無法控制的，包括交易量有限。除了“風險因素”一節和本季度報告其他部分討論的因素外，這些因素還包括：
•新冠肺炎對整個金融市場、生物製藥行業以及我們的業務和運營的任何潛在影響，包括對我們正在進行的臨牀研究和計劃中的臨牀試驗的影響；
•我們正在進行和計劃中的臨牀研究的開始、註冊或結果，或我們未來可能進行的任何臨牀研究或臨牀試驗，或我們候選產品的開發狀態的變化；
•我們的候選產品的監管備案的任何延誤，以及與適用的監管機構審查此類備案相關的任何不利發展或被認為是不利的發展；
•我們候選產品的臨牀研究或臨牀試驗的不良結果或延遲，包括由於臨牀持有、安全事件、登記或研究或試驗方案修改所致；
•我們決定啟動臨牀研究或臨牀試驗，不啟動臨牀研究或臨牀試驗，或終止現有的臨牀研究或臨牀試驗，或被任何監管機構要求這樣做；
•不利的監管決定，包括FDA不同意我們對適用規則和法規的解釋和應用，以及此類分歧可能引起的任何政府行動，以及我們未能獲得監管部門對我們的候選治療適應症產品的批准，或未能繼續通過替代監管途徑為我們的候選產品進行市場營銷；
•適用於我們產品的法律或法規的變化，包括但不限於批准藥品或非藥品上市的臨牀試驗要求；
•對我們製造商不利的發展；
•我們無法為任何經批准的產品獲得足夠的產品供應，或無法以可接受的價格獲得足夠的產品供應；
•如果需要，我們無法建立合作關係；
•我們未能將我們的候選產品商業化；
•關鍵科學技術人員或者管理人員的增減；
•與使用我們的候選產品相關的意想不到的嚴重安全問題；
•競爭對手推出新產品或新服務；
•宣佈我們或我們的競爭對手的重大收購、戰略合作伙伴關係、合資企業或資本承諾；
•我們有能力有效地管理我們的增長；
•我們最初目標市場的規模和增長；
•季度或年度經營業績的實際或預期變化；
•我們的現金頭寸；
•我們沒有達到投資界的估計和預測，或者我們本來可能向公眾提供的估計和預測；
•發表有關本公司或本行業的研究報告，或證券分析師提出正面或負面建議或撤回研究報道；
•同類公司的市場估值變化；
•股票市場的整體表現；
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•我們或我們的股東將來出售我們的普通股；
•本公司普通股成交量；
•採用新的會計準則；
•內部控制不力；
•與專有權有關的爭議或其他發展，包括專利、訴訟事項和我們為我們的技術獲得專利保護的能力；
•重大訴訟，包括專利或股東訴訟；
•一般政治和經濟狀況；以及
•其他事件或因素，其中許多是我們無法控制的。
此外，股票市場，特別是醫療保健公司的市場，經歷了極端的價格和成交量波動，這些波動往往與這些公司的經營業績無關或不成比例。無論我們的實際經營業績如何，廣泛的市場和行業因素都可能對我們普通股的市場價格產生負面影響。如果我們普通股的市場價格不提高，您在我們的投資可能無法實現任何回報，可能會損失部分或全部投資。此外，如果我們通過私募或公開融資的股權發行籌集資金，您在我們股票中的所有權可能會被顯著稀釋。在過去，證券集體訴訟經常是在公司證券的市場價格出現波動後對公司提起的。如果提起這類訴訟，可能會導致鉅額費用和分散管理層的注意力和資源，從而損害我們的業務、經營業績或財務狀況。
我們不打算為我們的普通股支付股息，因此任何回報都將限於我們股票的價值。
我們目前預計，我們將保留未來的收益，用於我們業務的發展、運營和擴張，在可預見的未來，我們預計不會宣佈或支付任何現金紅利。此外，我們支付現金股息的能力目前受到我們與Solar的貸款和擔保協議條款的限制，未來的債務或其他融資安排可能包含禁止或限制我們普通股可能宣佈或支付的股息金額的條款。因此，在可預見的將來，股東的任何回報都將僅限於其股票的增值。
我們的主要股東和管理層擁有我們很大比例的股票，並將能夠對有待股東批准的事項施加重大控制。
截至2020年6月30日，我們的高管、董事及其附屬公司以及5%的股東總共持有約61.2%的已發行有表決權股票。因此，這些股東有能力通過這種所有權地位來影響我們。這些股東可能能夠決定所有需要股東批准的事項。例如，這些股東可能能夠控制董事選舉、修改我們的組織文件或批准任何合併、出售資產或其他重大公司交易。這可能會阻止或阻止股東可能認為以其他方式符合他們最佳利益的對我們普通股的主動收購提議或要約。
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我們是一家新興的成長型公司，也是一家規模較小的報告公司，我們不能確定適用於我們的報告要求降低是否會降低我們的普通股對投資者的吸引力。
我們是一家新興的成長型公司，正如2012年4月頒佈的就業法案所定義的那樣。只要我們繼續是一家新興成長型公司，我們就可以利用適用於其他非新興成長型公司的上市公司的各種報告要求的豁免，包括不被要求遵守修訂後的2002年薩班斯-奧克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)第2404節或薩班斯-奧克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)的審計師認證要求，減少我們定期報告和委託書中關於高管薪酬的披露義務，以及免除就高管薪酬和股東批准任何黃金降落傘進行非約束性諮詢投票的要求。在我們完成IPO的那一年之後，我們可能會在長達五年的時間裏成為一家新興的成長型公司，儘管情況可能會導致我們更早失去這一地位。我們將一直是一家新興的成長型公司，直到(1)本財年的最後一天，(A)在我們IPO完成五週年之後；(B)我們的年度總收入至少為10.7億美元；或(C)我們被視為大型加速申請者，這要求截至前一年6月30日，非附屬公司持有的我們普通股的市值超過7億美元；以及(2)我們在前三年期間發行了超過10億美元不可轉換債券的日期。我們無法預測投資者是否會因為我們可能依賴這些豁免而發現我們的普通股吸引力下降。如果一些投資者因此發現我們的普通股吸引力下降，我們的普通股交易市場可能會變得不那麼活躍，我們的股價可能會更加波動。
根據就業法案，新興成長型公司還可以推遲採用新的或修訂後的會計準則，直到這些準則適用於私營公司。我們已選擇不“選擇退出”延長的過渡期，這意味着當一項標準發佈或修訂時，如果該標準對上市公司或私人公司有不同的應用日期，我們可以在私人公司採用新的或修訂的標準時採用新的或修訂的標準，並可以這樣做，直到我們(I)不可撤銷地選擇“選擇退出”延長的過渡期或(Ii)不再符合新興成長型公司的資格。這可能會使我們的財務報表與另一家不是新興成長型公司的上市公司的財務報表進行比較，或者與另一家選擇不使用延長過渡期的新興成長型公司的財務報表進行比較，因為所使用的會計標準存在潛在差異，因此很難或不可能將其與我們的財務報表進行比較。
作為一家上市公司，我們的運營成本將大幅增加，我們的管理層將被要求投入大量時間在上市公司合規倡議上。
作為一家上市公司，我們將產生大量的法律、會計和其他費用，這是我們作為私人公司沒有發生的。我們必須遵守修訂後的“交易法”的報告要求，其中要求我們向證券交易委員會提交關於我們業務和財務狀況的年度、季度和當前報告。此外，“薩班斯-奧克斯利法案”，以及美國證券交易委員會和納斯達克全球市場隨後為實施“薩班斯-奧克斯利法案”的規定而採納的規則，對上市公司提出了重大要求，包括要求建立和維持有效的披露和財務控制，以及改變公司治理做法。此外，2010年7月，“多德-弗蘭克華爾街改革和消費者保護法案”(Dodd-Frank Wall Street改革and Consumer Protection Act)或“多德-弗蘭克法案”(Dodd-Frank Act)頒佈。多德-弗蘭克法案中有重要的公司治理和高管薪酬相關條款，要求SEC在這些領域採取額外的規章制度，例如“薪酬話語權”和代理訪問。最近的立法允許新興成長型公司在更長的時間內實施其中許多要求，從我們的IPO定價起最長可達5年。我們打算利用這項新法例，但不能保證我們不會被要求比預算或計劃更早實施這些要求，從而招致意想不到的費用。股東激進主義、當前的政治環境以及目前高度的政府幹預和監管改革可能會導致大量新的法規和披露義務，這可能會導致額外的合規成本，並影響我們以目前無法預期的方式運營業務的方式。
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適用於上市公司的規則和條例大幅增加，可能會進一步增加我們的法律和財務合規成本，並使一些活動更加耗時和昂貴。如果這些要求將我們管理層和員工的注意力從其他業務上轉移開，它們可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果產生實質性的不利影響。增加的成本將減少我們的淨收益或增加我們的淨虧損，並可能要求我們降低其他業務領域的成本或提高我們產品或服務的價格。例如，我們預計這些規則和規定將使我們更難和更昂貴地獲得董事和高級管理人員責任保險，我們可能需要承擔大量費用才能保持相同或類似的保險範圍。我們無法預測或估計響應這些要求可能產生的額外成本的金額或時間。這些要求的影響也可能使我們更難吸引和留住合格的人員加入我們的董事會、我們的董事會委員會或擔任高管。
我們的經營業績可能會大幅波動，這使得我們未來的經營業績難以預測，並可能導致我們的經營業績低於預期或我們的指導。
我們的季度和年度經營業績在未來可能會有較大波動，這使得我們很難預測未來的經營業績。我們可能會不時與其他公司簽訂許可或合作協議，其中包括開發資金以及重要的預付款和里程碑付款和/或特許權使用費，這可能會成為我們收入的重要來源。因此，我們的收入可能取決於開發資金以及根據當前和任何潛在的未來許可和合作協議以及我們產品的銷售(如果獲得批准)下的開發和臨牀里程碑的實現情況。這些預付款和里程碑付款在不同的時期可能會有很大的不同，任何這樣的差異都可能導致我們的運營結果在不同時期之間有很大的波動。
此外，我們根據授予日或服務完成日授予員工、董事和非僱員顧問的股票獎勵的公允價值來衡量基於股票的獎勵的薪酬成本，並將該成本確認為接受者服務期內的費用。因為我們用來評估基於股票的獎勵的變量會隨着時間的推移而變化，包括我們的基礎股價和股價波動性，所以我們必須認識到的費用的大小可能會有很大的不同。

此外，我們的經營業績可能會因各種其他因素而波動，其中許多因素是我們無法控制的，可能難以預測，包括以下因素：

•新冠肺炎對我們的業務和運營的任何潛在影響，包括對我們的供應鏈、正在進行的臨牀研究和計劃的臨牀試驗的影響；
•與我們當前和任何未來候選產品相關的研究和開發活動的時間、成本和投資水平，這將不時變化；
•我們登記參加臨牀研究或臨牀試驗的受試者的能力和登記的時間；
•製造我們當前和任何未來候選產品的成本，這可能會根據FDA的指導方針和要求、生產數量以及我們與製造商達成的協議條款而有所不同；
•我們可能產生的用於獲得或開發我們作為治療和技術開發的其他候選產品的支出；
•針對候選產品和任何其他候選產品或競爭候選產品的任何未來臨牀試驗的時間和結果；
•來自現有的和潛在的未來產品的競爭，這些產品與我們當前的候選產品和任何其他未來候選產品競爭，以及我們行業競爭格局的變化，包括我們的競爭對手或合作伙伴之間的整合；
•我們當前候選產品或任何其他未來候選產品在監管審查、批准或商業化方面的任何延誤；
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•我們目前的候選產品和任何其他未來候選產品的需求水平，如果獲得批准，可能會有很大的波動，很難預測；
•關於我們的產品的風險/收益概況、成本和報銷政策(如果獲得批准)，以及與我們當前的候選產品和任何其他未來候選產品競爭的現有和潛在的未來產品；
•我們有能力獨立或與第三方合作，將我們當前的候選產品和任何其他未來的候選產品在美國境內外進行商業化；
•我們充分支持未來增長的能力；
•潛在的不可預見的業務中斷，增加了我們的成本或費用；
•未來的會計聲明或我們會計政策的變化；以及
•不斷變化和動盪的全球經濟環境。
這些因素的累積影響可能會導致我們的季度和年度經營業績出現大幅波動和不可預測。因此，對我們的經營業績進行逐期比較可能沒有意義。投資者不應依賴我們過去的業績作為我們未來業績的指標。這種變化性和不可預測性也可能導致我們無法滿足行業或金融分析師或投資者對任何時期的預期。如果我們的收入或經營業績低於分析師或投資者的預期，或低於我們可能向市場提供的任何預測，或者如果我們向市場提供的預測低於分析師或投資者的預期，我們普通股的價格可能會大幅下跌。即使我們已經滿足了我們可能提供的任何先前公開公佈的收入和/或收益指引，這種股價下跌也可能發生。
我們的章程文件和特拉華州法律中的反收購條款可能會推遲或阻止控制權的變更，這可能會限制我們普通股的市場價格，並可能阻止或挫敗我們的股東更換或罷免我們目前管理層的嘗試。
我們重述的公司註冊證書以及修訂和重述的章程包含可能延遲或阻止我們公司控制權變更或我們的股東可能認為有利的董事會變動的條款。其中一些規定包括：
•董事會分為三個級別，交錯任期三年，不是所有的董事會成員都是一次選舉產生的；
•禁止股東通過書面同意採取行動，這要求所有股東的行動都必須在我們的股東會議上進行；
•要求股東特別會議必須由授權董事總數的過半數才能召開；
•股東建議和提名進入我們董事會的提前通知要求；
•要求我們的股東不得將我們的董事會成員免職，除非是出於法律要求的任何其他投票，並經不少於當時有權在董事選舉中投票的我們有表決權股票的全部流通股的三分之二的批准；
•要求批准不少於三分之二的有表決權股票的全部流通股，以股東行動修訂任何附例或修訂公司註冊證書的特定條款；以及
•董事會在未經股東批准的情況下按照董事會決定的條件發行優先股的權力，其中優先股可以包括高於普通股持有人權利的權利。
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此外，由於我們是在特拉華州註冊成立的，我們受特拉華州公司法第2203節的規定管轄，該條款可能禁止股東擁有我們已發行有表決權股票的15%或更多的某些業務合併。我們重述的公司註冊證書中的這些反收購條款和其他條款以及修訂和重述的法律可能會使股東或潛在收購者更難獲得對我們董事會的控制權，或者發起當時的董事會反對的行動，還可能推遲或阻礙涉及我們公司的合併、收購要約或代理權競爭。這些規定還可能阻礙委託書競爭，並使您和其他股東更難選舉您選擇的董事或導致我們採取您希望的其他公司行動。任何延遲或阻止控制權變更、交易或董事會變動都可能導致我們普通股的市場價格下跌。
如果證券或行業分析師發表對我們業務不準確或不利的研究報告，我們的股價和交易量可能會下降。
我們普通股的交易市場及其發展將在一定程度上取決於證券或行業分析師發佈的關於我們或我們業務的研究和報告。如果報道我們的一位或多位分析師下調了我們的股票評級，或者發表了關於我們業務的不準確或不利的研究報告，我們的股價可能會下跌。如果其中一位或多位分析師停止對我們公司的報道或未能定期發佈關於我們的報告，對我們股票的需求可能會減少，這可能會導致我們的股價和交易量下降。
如果我們不能對財務報告保持適當和有效的內部控制，我們編制準確和及時財務報告的能力可能會受到損害，投資者可能會對我們的財務報告失去信心，我們普通股的交易價格可能會下降。
根據薩班斯-奧克斯利法案(Sarbanes-Oxley)第404節，我們的管理層將被要求從截至2020年12月31日的財年年度報告開始，報告我們對財務報告的內部控制的有效性。當我們失去“新興成長型公司”的地位時，我們的獨立註冊會計師事務所將被要求證明我們對財務報告的內部控制的有效性。管理管理層評估財務報告內部控制必須達到的標準的規則很複雜，需要大量的文檔、測試和可能的補救措施。為了符合《交易法》規定的作為報告公司的要求，我們可能需要實施額外的財務和管理控制、報告系統和程序，並可能需要僱傭額外的會計和財務人員。
我們不能向您保證，未來我們的財務報告內部控制不會出現重大缺陷或重大缺陷。任何未能對財務報告進行內部控制的行為都可能嚴重抑制我們準確報告財務狀況、運營結果或現金流的能力。如果我們不能斷定我們對財務報告的內部控制是有效的，或者如果我們的獨立註冊會計師事務所確定我們的財務報告內部控制存在重大弱點或重大缺陷，投資者可能會對我們的財務報告的準確性和完整性失去信心，我們普通股的市場價格可能會下跌，我們可能會受到納斯達克全球市場、SEC或其他監管機構的制裁或調查。如果不能糾正我們在財務報告內部控制方面的任何重大弱點，或未能實施或維持上市公司所需的其他有效控制系統，也可能會限制我們未來進入資本市場的機會。
如果我們從事未來的收購或戰略合作，這可能會增加我們的資本金要求，稀釋我們的股東，導致我們產生債務或承擔或有負債，並使我們面臨其他風險。
我們可能會評估各種收購機會和戰略合作伙伴關係，包括許可或收購互補產品、知識產權、技術或業務。任何潛在的收購或戰略合作伙伴關係都可能帶來許多風險，包括但不限於：
•運營費用和現金需求增加；
•承擔額外債務或或有負債；
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•發行我們的股權證券；
•吸收被收購公司的業務、知識產權和產品，包括與整合新人員相關的困難；
•將我們管理層的注意力從我們現有的產品計劃和計劃上轉移，以尋求這樣的戰略合併或收購；
•關鍵員工的保留，關鍵人員的流失，以及我們維持關鍵業務關係能力的不確定性；
•與此類交易的另一方相關的風險和不確定性，包括該方及其現有產品或候選產品的前景和營銷批准；以及
•我們無法從收購的技術和/或產品中獲得足夠的收入，以實現我們進行收購的目標，甚至無法抵消相關的收購和維護成本。
此外，如果我們進行收購，我們可能會發行稀釋證券，承擔或產生債務，產生鉅額一次性費用，並收購可能導致重大未來攤銷費用的無形資產。此外，我們可能無法找到合適的收購機會，這種無能為力可能會削弱我們發展或獲得可能對我們的業務發展至關重要的技術或產品的能力。
我們修訂和重述的法律指定特定的法院作為我們股東可能發起的某些訴訟的獨家論壇，這可能會限制我們的股東獲得有利的司法論壇解決與我們的糾紛的能力。
根據我們修訂和重述的法律，除非我們書面同意選擇替代法院，否則特拉華州衡平法院(或者，如果衡平法院沒有管轄權，則是特拉華州地區聯邦地區法院或特拉華州其他州法院)將是州法律索賠的唯一和獨家法院，這些訴訟涉及(I)代表我們提起的任何派生訴訟或訴訟；(Ii)任何聲稱我們的任何人違反受託責任或其他不當行為的訴訟。(Iii)根據特拉華州公司法或我們的公司註冊證書或章程的任何條款向我們提出索賠的任何訴訟；(Iv)解釋、應用、強制執行或確定我們的公司註冊證書或章程的有效性的任何訴訟；或(V)任何主張受內部事務理論管轄的索賠的訴訟，我們稱之為“特拉華州論壇條款”。特拉華論壇條款將不適用於根據“證券法”或“交易法”產生的任何訴訟原因。我們修訂和重述的附例進一步規定，除非我們以書面形式同意另一個論壇，否則美國馬薩諸塞州地區法院將是解決根據“證券法”(我們稱為“聯邦論壇條款”)提出的訴因的任何投訴的獨家論壇。我們選擇美國馬薩諸塞州地區法院作為此類證券法訴訟理由的獨家論壇，因為我們的主要執行辦事處位於馬薩諸塞州劍橋市。此外, 我們修訂和重述的章程規定，任何個人或實體購買或以其他方式收購我們普通股的任何權益，均被視為已通知並同意特拉華州論壇條款和聯邦論壇條款。

我們修訂和重述的章程中的論壇選擇條款可能會限制我們的股東在與我們的糾紛中獲得有利的司法論壇的能力。 此外，這些論壇選擇條款可能會限制我們的股東在司法論壇上提出他們認為有利於與我們或我們的董事、高級管理人員或員工發生糾紛的索賠的能力，這可能會阻止針對我們和我們的董事、高級管理人員和員工的此類訴訟，即使訴訟如果成功，可能會使我們的股東受益。聯邦論壇條款還可能對聲稱該條款不可執行或無效的股東施加額外的訴訟費用。特拉華州衡平法院和美國馬薩諸塞州地區法院也可能做出與其他法院不同的判決或結果，包括考慮訴訟的股東可能位於或將選擇提起訴訟的法院，這些判決可能或多或少對我們的股東有利。
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第二項未登記的股權證券銷售和收益的使用
首次公開招股所得款項的使用
2019年5月13日，我們完成了普通股的首次公開募股(IPO)，據此，我們以每股20.00美元的價格向公眾發行和出售了3571,428股普通股。
我們首次公開募股中所有普通股的要約和出售是根據美國證券交易委員會於2019年5月8日宣佈生效的表格S-1上的登記聲明(文件編號T333-230822)根據證券法登記的。高盛公司(Goldman Sachs&Co.LLC)、摩根大通證券公司(J.P.Morgan Securities LLC)和SVB Leerink LLC擔任我們首次公開募股(IPO)的聯合簿記管理人。
我們從IPO中獲得的毛收入總額為7140萬美元，扣除承銷折扣和佣金以及其他發行成本後，淨收益總額為6450萬美元。承保折扣和佣金或發售費用均未直接或間接發生或支付給我們的任何董事或高級管理人員或他們的聯繫人，或擁有我們普通股10%或以上的人，或我們的任何聯屬公司。
我們計劃使用IPO淨收益的計劃沒有實質性變化，這在我們2019年5月8日的招股説明書中有描述。
第293項高級證券的違約情況
沒有。
項目4.礦山安全披露
不適用。
項目5.其他信息
2020年7月31日，公司執行副總裁兼首席發展官Shreeram Aradhye，M.D.向公司提交辭職通知，自2020年8月31日起生效，以尋求其他機會。
2020年8月5日，公司任命Aradhye博士為董事會成員，自2020年9月1日起生效，擔任第II類董事，任期至2021年股東年會之日止。作為一名非僱員董事，Aradhye博士將根據公司的非僱員董事薪酬政策，因其董事服務獲得現金補償和股權獎勵。除了Aradhye博士日期為2019年1月1日的僱傭協議(作為公司截至2019年6月30日三個月的Form 10-Q季度報告的證物，其描述可在公司於2020年4月3日提交給SEC的最終委託書中找到)外，Aradhye博士並不參與任何根據S-K法規第404(A)項要求披露的與公司的交易，且Aradhye博士與阿拉德赫博士之間沒有任何其他安排或諒解此外，Aradhye博士將與本公司簽訂與本公司與其現有非僱員董事簽訂的賠償協議形式一致的賠償協議。
由於Aradhye博士辭去執行副總裁兼首席開發官一職，公司提拔現任高級副總裁兼首席醫療官Manu Chakravarthy，M.D.，Ph.D.擔任執行副總裁兼首席醫療官。有關Chakravarthy博士的傳記和其它信息可在該公司於2020年4月3日提交給證券交易委員會的最終委託書中找到。
預計公司和查克拉瓦西博士將對他的僱傭協議(“修正案”)進行修訂，根據該協議，查克拉瓦西博士將獲得45萬美元的基本工資和一次性現金獎金
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300,000美元(“獎金”)；然而，如果Chakravarthy博士沒有連續受僱於本公司直至修訂日期的六個月週年，他將被要求向本公司全額支付獎金。此外，根據修訂，公司預計將在修訂日期授予Chakravarthy博士60,000個公司限制性股票單位，這些限制性股票單位將在修訂日期的6個月週年日全部授予，但Chakravarthy博士必須在該日期之前持續受僱於本公司。
此外，預計修訂將規定，儘管Chakravarthy博士於2018年12月29日與本公司簽訂的高管聘用協議中有任何相反規定，如果本公司向本公司高管支付截至2020年12月31日的財政年度的年度獎金，並且Chakravarthy博士繼續受僱於本公司至2020年12月31日，Chakravarthy博士將有權在支付該等獎金時獲得該年度獎金。
上述描述須視乎修訂的最終定稿而定，僅為修訂條款的簡要描述，並不聲稱完整描述訂約方在修訂下的權利及義務，並參考修訂的最終表格(該表格將作為證物提交至本公司截至二零二零年九月三十日止三個月的10-Q表格季度報告)而有所保留。
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項目6.展品

緊靠在該等展品之前的展品索引中列出的展品(通過引用併入本文)作為本季度報告的一部分進行歸檔或提供。
證物編號：展品索引
3.1
註冊人的重述註冊證書(註冊人於2019年5月13日向美國證券交易委員會提交的8-K表格當前報告(文件編號001-38901)附件3.3註冊成立)。
3.2
經修訂及重訂的註冊人附例，於2020年5月4日修訂(註冊人於2020年5月11日向證券交易委員會提交的10-Q表格季度報告(第001-38901號檔案號)附件3，2成立為法團)，該等附例經修訂及重訂後於2020年5月4日修訂(註冊人於2020年5月11日提交予證券交易委員會的表格10-Q季度報告的附件3 2(第001-38901號文件))。
4.1
證明普通股股份的股票樣本證書(參照2019年4月30日提交給美國證券交易委員會的註冊人註冊聲明S-1/A表(第333-230822號文件)附件4.1註冊成立)。
4.2
第五次修訂和重新簽署了註冊人與其若干股東之間的投資者權利協議，日期為2018年11月30日(通過參考2019年4月12日提交給美國證券交易委員會的註冊人S-1表格登記聲明(第333-230822號文件)附件4.2成立)。
10.1#*
註冊人和Andrew Suchoff之間的僱傭協議，日期為2020年6月18日。
31.1*
根據根據2002年薩班斯-奧克斯利法案第302節通過的1934年證券交易法規則13a-14(A)或規則15d-14(A)對首席執行官的認證。
31.2*
根據根據2002年薩班斯-奧克斯利法案第302節通過的1934年證券交易法規則13a-14(A)或規則15d-14(A)認證首席財務官。
32.1**
根據“美國法典”第18編第1350條(根據2002年薩班斯-奧克斯利法案第906條通過)頒發首席執行官和首席財務官證書。
101英寸*內聯XBRL實例文檔-實例文檔不顯示在交互數據文件中，因為其XBRL標記嵌入在內聯XBRL文檔中。
101SCH*內聯XBRL分類擴展架構文檔。
101CAL*內聯XBRL分類擴展計算鏈接庫文檔。
101LAB*內聯XBRL分類擴展標籤Linkbase文檔。
101 PRE*內聯XBRL分類擴展演示文稿Linkbase文檔。
101度*內聯XBRL分類擴展定義Linkbase文檔。
104*封面交互式數據文件(格式化為內聯XBRL，包含在清單101中的適用分類擴展信息。)

#指管理合同或任何補償計劃、合同或安排。
*謹此提交。
**本合同附件32.1中提供的證明被視為隨本表格10-Q一起提供，對於修訂的1933年證券法第18節或修訂的1934年證券交易法而言，除非註冊人通過引用明確將其合併，否則不會被視為“存檔”。

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目錄
簽名

根據1934年證券交易法的要求，註冊人已正式促使本報告由正式授權的下列簽署人代表其簽署。

AXCELLA Health Inc.
日期：2020年8月5日依據：/s/小威廉·R·欣肖(William R.Hinshaw，Jr.)
小威廉·R·欣肖(William R.Hinshaw，Jr.)
總裁、首席執行官兼董事

AXCELLA Health Inc.
日期：2020年8月5日依據：/s/Laurent Chardonnet
洛朗·夏敦內(Laurent Chardonnet)
高級副總裁兼首席財務官

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