證券交易委員會

華盛頓特區20549

表格10-Q

(馬克一)

截至2020年3月31日的季度

或

由_的過渡期

委託檔案編號：001-38938

斯托克治療公司

(註冊人的確切姓名，詳見其約章)

(781) 430-8200

(登記人的電話號碼，包括區號)

不適用

(前姓名、前地址和前財政年度，如果自上次報告以來發生變化)

根據該法第12(B)節登記的證券：

用複選標記表示註冊人(1)是否在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類報告的較短期限內)提交了1934年證券交易法第13條或第15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內是否符合此類提交要求。*☐

用複選標記表示註冊人是否已在過去12個月內(或在要求註冊人提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T規則第405條(本章232.405節)要求提交的每個交互數據文件。*☐：是，不是：

用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司還是新興的成長型公司。請參閲“交易法”第12b-2條中“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小報告公司”和“新興成長型公司”的定義。

如果是新興成長型公司，用複選標記表示註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據交易法第13(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則。-☐

用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如交易法第12b-2條所定義)。*是，☐：*

截至2020年5月8日，註冊人擁有32,972,926股普通股，每股面值0.0001美元，已發行。

目錄

2

前瞻性陳述

這份10-Q表格季度報告包含符合1933年“證券法”(“證券法”)第27A節和“1934年證券交易法”(“交易法”)第21E節(“交易法”)中關於前瞻性陳述的安全避風港規定的前瞻性陳述。這份季度報告中包含的前瞻性陳述符合“1933年證券法”(“證券法”)第27A節和“1934年證券交易法”(“交易法”)第21E節的規定。除本Form 10-Q季度報告中包含的有關當前和歷史事實的聲明外，其他所有聲明，包括有關我們未來運營結果和財務狀況、業務戰略、預期產品、計劃中的臨牀前研究和臨牀或現場試驗、監管批准、研發成本、成功的時間和可能性、以及未來運營的管理計劃和目標的聲明，均屬前瞻性聲明。在某些情況下，您可以通過“可能”、“將會”、“應該”、“預期”、“計劃”、“預期”、“可能”、“打算”、“目標”、“項目”、“設想”、“相信”、“估計”、“預測”、“潛在”或“繼續”或這些術語的否定或其他類似表述來識別前瞻性表述，儘管並不是所有的前瞻性表述都包含這些詞語。

前瞻性陳述是基於我們管理層的信念和假設以及我們目前掌握的信息。此類陳述受許多已知和未知的風險、不確定性和假設的影響，由於各種因素，包括但不限於第一部分第2項中確定的因素，實際結果可能與前瞻性陳述中明示或暗示的結果大不相同。“管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析”和第二部分，項目1A“風險因素”。這些風險和不確定性包括但不限於：

您應完整閲讀這份Form 10-Q季度報告和我們在此引用的文件，並瞭解我們未來的實際結果可能與我們預期的大不相同。我們通過這些警告性聲明來限定我們所有的前瞻性聲明。除非適用法律另有要求，否則我們不打算公開更新或修改本文中包含的任何前瞻性陳述，無論是由於任何新信息、未來事件、情況變化或其他原因。

3

第一部分-財務信息

第一項財務報表

斯托克治療公司

壓縮合並資產負債表

(以千為單位，不包括每股和每股金額)

(未經審計)

附註是這些未經審計的簡明綜合財務報表的組成部分。

4

斯托克治療公司

簡明合併經營報表和全面虧損

(以千為單位，不包括每股和每股金額)

(未經審計)

附註是這些未經審計的簡明綜合財務報表的組成部分。

5

斯托克治療公司

股東權益簡明合併報表

(以千為單位，不包括每股和每股金額)

(未經審計)

附註是這些未經審計的簡明綜合財務報表的組成部分。

6

斯托克治療公司

簡明合併現金流量表

(千)

(未經審計)

附註是這些未經審計的簡明綜合財務報表的組成部分。

7

斯托克治療公司及附屬公司

簡明綜合財務報表附註-(未經審計)

1.業務性質和呈報依據

組織

斯托克治療公司(“公司”)成立於2014年6月，根據特拉華州法律註冊成立。該公司是一家處於早期階段的生物製藥公司，開創了一種通過精確上調蛋白質表達來治療嚴重遺傳性疾病潛在原因的新方法。

首次公開發行(IPO)

2019年6月21日，本公司完成首次公開發行(“IPO”)其普通股，並以每股18.00美元的公開發行價發行和出售9,074,776股普通股，其中包括在充分行使承銷商購買額外股份的選擇權時出售的1,183,666股，扣除承銷折扣、佣金和發行成本1,390萬美元后的淨收益約為1.494億美元。首次公開招股結束時，公司已發行的可轉換優先股自動轉換為普通股(見附註6)。轉換可轉換優先股時，公司將可轉換優先股的賬面價值重新分類為普通股和額外實收資本。

2019年6月6日，關於首次公開募股，本公司對本公司已發行和已發行的普通股和可轉換優先股進行了9.95比1的反向拆分。在反向股票拆分生效時，(I)所有已發行普通股和可轉換優先股都進行了調整；(Ii)每個購買普通股的未行使選擇權的普通股數量進行了調整；(Iii)每個購買普通股的未行使選擇權的行使價格進行了調整。中期簡明綜合財務報表中包含的所有已發行普通股股數(包括受本公司期權約束的普通股股份以及兑換為已發行可轉換優先股的普通股)、股價、行使價和每股金額都在中期簡明綜合財務報表中進行了追溯調整，以反映所有呈報期間的這種反向股票拆分。普通股和可轉換優先股的每股面值和法定股數沒有因反向股票拆分而進行調整。

2019年6月21日，公司向特拉華州州務卿提交了修訂並重述的公司註冊證書，授權發行至多3億股普通股，每股面值0.0001美元，以及1,000萬股非指定優先股，每股面值0.0001美元。

不確定性

該公司受到生物技術行業早期公司常見的風險和不確定因素的影響，這些風險和不確定因素包括但不限於競爭對手對新技術創新的開發、對關鍵人員的依賴、對專有技術的保護、對政府法規的遵守以及獲得額外資本以資助運營的能力。目前正在開發的候選產品將需要大量額外的研究和開發努力，包括在商業化之前進行廣泛的臨牀前和臨牀測試以及監管部門的批准。這些努力需要大量額外資本、充足的人員和基礎設施以及廣泛的合規報告能力。即使公司的產品開發努力取得成功，公司何時(如果有的話)將從產品銷售中獲得可觀的收入也是不確定的。

流動資金

該公司預計，在可預見的未來，其運營虧損和負現金流將持續下去。截至這些截至2020年3月31日的三個月的未經審計簡明綜合財務報表的發佈日期，公司預計其現金和現金等價物將足以在其簡明綜合財務報表發佈之日起至少12個月內為其運營費用和資本支出需求提供資金。

2.主要會計政策及近期會計公告摘要

列報和整理的基礎

隨附的未經審計的簡明綜合財務報表是根據美國公認會計原則(“GAAP”)編制的，其中包括本公司及其全資子公司的賬目。本附註中對適用指引的任何提及均指財務會計準則委員會(“FASB”)的“會計準則編纂”(“ASC”)和“會計準則更新”(“ASU”)中的GAAP。其合併子公司之間的所有公司間交易均已取消。

8

未經審計的中期財務資料

隨附的中期未經審核簡明綜合財務報表及相關披露未經審核，並已根據中期財務資料的公認會計原則及表格10-Q的指示及規例S-X第10條編制。因此，它們不包括GAAP要求的完整財務報表所需的所有信息和腳註，應結合公司截至2019年12月31日及截至2019年12月31日的年度的合併財務報表和相關腳註閲讀，後者於2020年3月23日提交給美國證券交易委員會(SEC)。公司截至2020年3月31日的財務信息以及截至2020年3月31日和2019年3月31日的三個月的財務信息未經審計，但管理層認為，所有僅由正常經常性調整組成的調整都已包括在內，這些調整被認為是公平呈現這些中期業績的日期和期間的財務狀況、運營結果和現金流所必需的。截至2019年12月31日的資產負債表信息來源於經審計的財務報表。公司在任何中期的經營結果不一定代表任何其他中期或整個會計年度的預期結果。

預算的使用

根據公認會計原則編制未經審計的簡明綜合財務報表要求管理層作出影響或有資產和負債的報告金額、負債、權益、費用和披露的估計和假設。我們會根據環境、事實和經驗的變化，定期檢討估計數字。實際結果可能與這些估計不同。

現金和現金等價物

本公司將購買之日原始到期日為三個月或以下的所有高流動性投資視為現金等價物。本公司將現金存入支票賬户、掃碼賬户和貨幣市場賬户。

限制性現金

截至2020年3月31日，限制性現金由以信用證為抵押的貨幣市場賬户組成，這些信用證是與公司租賃公司設施相關的保證金。

下表將簡明合併資產負債表中的現金和現金等價物以及限制性現金與簡明合併現金流量表進行核對(以千為單位)：

金融工具的公允價值

會計準則編纂(ASC)主題820，公允價值計量(ASC 820)，為按公允價值計量的工具建立了公允價值等級，區分了基於市場數據的假設(可觀察到的投入)和公司自己的假設(不可觀察到的投入)。可觀察到的投入是指市場參與者根據從本公司以外的來源獲得的市場數據為資產或負債定價時使用的投入。不可觀察的投入是反映公司對市場參與者將用來為資產或負債定價的投入的假設，並且是根據當時可獲得的最佳信息制定的。ASC820將公允價值確定為交換價格或退出價格，表示在市場參與者之間的有序交易中，出售資產將收到的金額或轉移負債將支付的金額。作為在公允價值計量中考慮市場參與者假設的基礎，ASC 820建立了一個三級價值層次結構，該層次結構區分了以下各項：

級別1-相同資產或負債的活躍市場報價。

二級-一級以外的直接或間接可觀察到的投入，如報價的市場價格、利率和收益率曲線。

級別3-使用公司開發的假設的估計開發的不可觀察的輸入，這些假設反映了市場參與者將使用的假設。

9

在一定程度上，估值是基於在市場上不太容易觀察到或無法觀察到的模型或投入，公允價值的確定需要更多的判斷。因此，本公司在釐定公允價值時所作出的判斷程度，以分類為第3級的工具最大。公允價值層次內的金融工具水平以對公允價值計量有重大意義的任何投入中的最低水平為基礎。

遞延發售成本

該公司將與正在進行的股權融資直接相關的某些法律、專業會計和其他第三方費用作為遞延發售成本，直到此類融資完成。股權融資完成後，這些成本作為額外實收資本的減少計入精簡的股東權益綜合報表。

每股淨虧損

本公司按照參與證券所需的兩級法計算普通股股東應佔的每股基本淨虧損和攤薄淨虧損。本公司認為其可轉換優先股(優先股)為參與證券，因為一旦普通股派發股息，優先股持有人將有權按與普通股股東一致的基準收取股息。在兩類法下，普通股股東應佔的淨虧損不分配給優先股，因為優先股的持有者沒有分擔損失的合同義務。

在兩級法下，普通股股東應佔每股基本淨虧損的計算方法為普通股股東應佔淨虧損除以普通股加權平均股數。

新興成長型公司和較小的報告公司地位

根據2012年的Jumpstart Our Business Startups Act(JOBS法案)的定義，該公司是一家新興的成長型公司。根據就業法案，新興成長型公司可以推遲採用在就業法案頒佈後發佈的新的或修訂後的會計準則，直到這些標準適用於私營公司。

本公司已選擇利用這一延長的過渡期來遵守新的或修訂的會計準則，該新的或修訂的會計準則對上市公司和私人公司具有不同的生效日期，直到(I)不再是新興成長型公司或(Ii)肯定和不可撤銷地選擇退出就業法案規定的延長過渡期。因此，本公司未經審計的簡明綜合財務報表可能無法與截至上市公司生效日期遵守新的或修訂的會計聲明的公司進行比較。

本公司將一直是一家新興的成長型公司，直到(1)到其第一個財年的最後一天(A)本公司的年度總收入至少為10.7億美元，或(B)本公司被視為大型加速申報公司，這意味着截至上一財年6月30日，由所有非關聯公司持有的普通股市值超過700.0,000,000美元，這意味着本公司將一直是一家新興的成長型公司，直到第一個財年的最後一天(A)本公司的年度總收入至少為10.7億美元，或(B)本公司被視為大型加速申報公司，(2)在之前的三年內發行了超過10億美元的不可轉換債務證券的日期和(3)2024年12月31日。

該公司也是一家“規模較小的報告公司”，即截至首次公開發行(IPO)之日，非關聯公司持有的股票市值不到7億美元，我們在最近結束的財年的年收入不到1億美元.只要(I)非關聯公司持有的股票市值低於2.5億美元，或(Ii)在最近結束的財年其年收入低於1億美元，且非關聯公司持有的股票市值低於7億美元，本公司可能繼續是一家規模較小的報告公司。如果本公司在其不再是一家新興成長型公司時是一家較小的報告公司，本公司可能會繼續依賴較小的報告公司可獲得的某些披露要求的豁免。具體地説，作為一家規模較小的報告公司，公司可能會選擇在其10-K表格年度報告中只公佈最近兩個會計年度的經審計財務報表，而且與新興成長型公司類似，規模較小的報告公司減少了有關高管薪酬的披露義務。

10

最近採用的會計聲明

2016年2月，FASB發佈了ASU No.2016-02，租賃(主題842)。該標準建立了使用權模式，要求所有承租人在其資產負債表上確認租賃產生的使用權資產和租賃負債，並披露與公司租賃安排有關的某些定性和定量信息。本公司於2020年1月1日採用修改後的追溯法採用主題842，並選擇採用過渡方法，允許公司在比較期間的財務報表中繼續應用當時有效的租賃標準指導，並確認在採用之日對資產負債表進行的累積影響調整。本公司還選擇了一攬子實際權宜之計，不重新評估其先前關於租賃識別、租賃分類和間接成本的結論，也不將租賃和非租賃組成部分分開。

2017年7月，FASB發佈了ASU 2017-11，每股收益(主題為260)，將負債與股權(主題為480)以及衍生品和對衝(主題為815)進行了區分：一、對某些具有下行特徵的金融工具進行會計處理；二、取代了某些非公共實體和某些強制可贖回的非控制權益的強制可贖回金融工具的無限期延期，但範圍除外。此次更新的第一部分解決了對某些具有下行特徵的金融工具進行會計核算的複雜性。下一輪特徵是某些與股權掛鈎的工具(或嵌入特徵)的特徵，這些特徵導致在未來股票發行定價的基礎上降低執行價格。目前的會計指引為發行具有下一輪特徵的金融工具(如認股權證和可轉換工具)的實體帶來了成本和複雜性，這些金融工具要求對整個工具或轉換期權進行公允價值計量。此次更新的第二部分解決了導航主題480(區分負債與股權)的困難，因為FASB會計準則編纂中存在大量懸而未決的內容。這一懸而未決的內容是關於某些非公共實體的強制可贖回金融工具和某些強制可贖回的非控制性權益的會計要求無限期推遲的結果。本次更新第II部分的修改不具有會計效力。對於公共企業實體，ASU-2017-11第I部分的修正案在2018年12月15日之後開始的財政年度和過渡期內有效。對於所有其他實體，本更新第I部分的修正案在2019年12月15日之後開始的財年有效, 以及2020年12月15日之後開始的財政年度內的過渡期。允許所有實體及早採用，包括在過渡期內採用。本公司於2020年1月1日採用了本標準的第一部分，此次更新的採用並未對其合併財務報表和財務報表披露產生實質性影響。

2018年8月，FASB發佈了ASU 2018-13《公允價值計量(主題為820)，披露框架-公允價值計量披露要求的變化》。本ASU取消了以下披露要求：(1)公允價值層次結構中第一級和第二級之間轉移的金額和原因；(2)不同級別之間轉移的時間政策；以及(3)第三級公允價值計量的估值過程。此外，本次更新增加了以下披露要求：(1)報告期末包含在經常性3級公允價值計量的其他全面收益和虧損中的未實現損益的變化；(2)用於制定3級公允價值計量的重大不可觀察投入的範圍和加權平均值。對於某些不可觀察到的投入，如果實體確定其他定量信息將是更合理和合理的方法來反映用於制定第3級公允價值計量的不可觀察投入的分佈，則該實體可以披露其他量化信息(如中位數或算術平均值)，以代替加權平均。ASU 2018-13對所有實體有效，從2019年12月15日之後的財年開始，允許提前採用。本公司於2020年1月1日採用該準則，本次更新的採用對其合併財務報表沒有產生實質性影響。

3.公允價值計量

下表提供了有關該公司按公允價值經常性計量的金融資產的信息，並指出了用於確定此類公允價值的公允價值等級(以千計)：

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該公司的公允價值在公允價值層次中被歸類為第1級的資產包括貨幣市場基金。貨幣市場基金是公開交易的共同基金，在截至2020年3月31日和2019年12月31日的綜合資產負債表上作為現金等價物列示。

在本報告所述期間，1級、2級或3級類別之間沒有轉移。

綜合資產負債表所報告的現金、現金等價物、應付賬款及應計開支的賬面價值因該等資產及負債的短期性質而接近其公允價值。

4.應計負債及其他流動負債

應計負債和其他流動負債包括以下(千元)：

5.承擔及或有事項

經營租賃

2016年2月，FASB發佈了2016-02號“ASU”租賃(話題842)。該標準建立了使用權模式，要求所有承租人在其資產負債表上確認租賃產生的使用權資產和租賃負債，並披露與公司租賃安排有關的某些定性和定量信息。本公司於2020年1月1日採用修改後的追溯法採用主題842，並選擇採用過渡方法，允許公司在比較期間的財務報表中繼續應用當時有效的租賃標準指導，並確認在採用之日對資產負債表進行的累積影響調整。本公司還選擇了一攬子實際權宜之計，不重新評估其先前關於租賃識別、租賃分類和間接成本的結論，也不將租賃和非租賃組成部分分開。

在2020年1月1日採用主題842後，公司記錄的使用權資產為220萬美元，經營租賃負債為220萬美元，取消遞延租金為0.03萬美元。採用該標準並未導致本公司記錄累計效果調整。

本公司決定一項安排在開始時是否為租約。當公司有權在一段時間內控制租賃資產，同時獲得資產的基本全部經濟利益時，公司將其計入租賃。該公司確定，截至2020年1月1日，它持有辦公和實驗室空間的運營租約。經營租賃使用權資產和經營租賃負債按租賃開始日租賃期限內未來最低租賃支付的現值確認。用於確定租賃付款現值的貼現率是本公司基於租賃開始時可獲得的信息而增加的借款利率，因為本公司沒有信息來確定租賃中隱含的利率。營運租賃的租賃費用以直線法按合理保證的租賃期按租賃支付總額(包括初始直接成本和租賃激勵)確認。費用計入簡明合併經營報表的營業費用。該公司的租賃協議還包含可變支付，主要是與維護相關的成本，這些費用在發生時計入費用，不包括在使用權資產和租賃負債的計量中。

2018年8月，本公司簽訂了一項協議，租賃約23,000平方英尺的空間，租期為三年。租賃條款為三重淨租賃，起始價為每年90萬美元，然後每年增加3%的基本租金，外加運營費用、房地產税、水電費和清潔費。起租日期為2018年12月10日。

12

2018年12月，本公司簽訂了一項協議，租賃2,485平方英尺的空間，初始租期為三年。租約包括一個續期選擇權，再延長兩年，然而，在初始期限之後的任何時間，房東可以將公司從處所搬遷到大小和用途合理相當的空間。由於公司在初始期限後無權控制已確認資產的使用，續期選擇權被排除在租賃負債計算之外。租期從每年20萬美元開始，每年基本租金增加2.5%，外加運營費用、房地產税、水電費和清潔費。起租日期為2019年5月1日。

截至2020年3月31日，不可取消租賃下的未來最低租賃付款如下(以千為單位)：

截至2019年12月31日，不可取消租賃下的未來最低租賃付款如下(以千為單位)：

截至2020年3月31日的租賃餘額如下(單位：千)：

截至2020年3月31日，我們經營租賃的加權平均剩餘租期和加權平均貼現率如下：

截至2019年3月31日的三個月，經營租賃項下發生的租金費用約為20萬美元。

諮詢協議

2014年10月，本公司與一名同時也是冷泉港實驗室(“CSHL”)僱員的公司董事會成員簽訂了一項諮詢協議，提供與反義藥物、療法、診斷和研究工具、產品、服務和知識產權開發相關的科學研究相關的諮詢服務。在截至2020年3月31日和2019年3月31日的三個月裏，公司確認了此類諮詢服務的費用分別為0.02萬美元和0.02萬美元。這份協議的初始期限為五年，雙方於2020年4月相互同意不延長諮詢協議。

13

許可和研究協議

於2015年7月，本公司與CSHL就定向增強核基因輸出(“探戈”)專利訂立全球許可協議(“CSHL協議”)。根據CSHL協議，公司在與探戈相關的某些專利和應用下獲得獨家(某些政府權利和非獨家許可除外)全球許可。作為CSHL協議的一部分，公司根據獨立評估授予CSHL 164，9.27億股普通股，價值約為0.07萬美元。根據CSHL協議，公司有義務支付額外的款項，這取決於某些里程碑的實現。該公司還需要支付專利使用費，根據每個許可產品的專利覆蓋範圍分級，範圍從年淨銷售額的低至個位數百分比到中至個位數百分比。這些許可使用費義務在逐個許可產品和國家/地區的基礎上適用，直到(I)涵蓋適用許可產品的CSHL專利的最後一個有效權利要求到期或(Ii)適用許可產品的任何監管排他性到期為止。此外，如果本公司再許可CSHL協議項下的權利，本公司需向CSHL支付最高20%的再許可收入，當適用許可產品達到某些臨牀里程碑時，這一比例可能會降至十幾歲左右或個位數的中位數百分比。最後，該公司被要求支付每年10萬美元的許可證維護費，該金額可抵扣任何欠下的特許權使用費或里程碑付款。潛在里程碑付款的最高總額約為90萬美元。另外, CSHL協議下的某些許可要求公司償還CSHL過去和正在進行的某些專利相關費用，但在截至2020年3月31日和2019年3月31日的三個月內沒有與這些可償還專利費用相關的費用。

於二零一六年四月，本公司與南安普頓大學訂立獨家全球許可協議(“南安普頓協議”)，據此本公司取得與本公司探戈技術相關的基礎技術權利。根據“南安普頓協議”，該公司在某些與探戈相關的特許專利和申請下獲得了獨家的全球許可。作為南安普頓協議的一部分，該公司支付了0.06萬英鎊(截至協議之日約為70萬美元)作為預付許可費。根據南安普頓協議，該公司可能有義務支付額外的款項，這取決於某些里程碑的實現，以及未來產品銷售的特許權使用費。這些特許權使用費義務持續到(I)涵蓋主題產品的許可專利的最後一個有效權利要求到期或(Ii)主題產品在國家/地區的任何監管排他性到期時。此外，如果本公司根據“南安普頓協議”再許可其權利，則本公司須向南安普頓大學支付再許可收入的個位數中位數百分比。該公司應支付的潛在里程碑付款的最高總額約為40萬英鎊(截至2020年3月31日約為50萬美元)。截至2020年3月31日及2019年12月31日，本公司並無根據南安普頓協議記錄任何負債。

6.可轉換優先股

2019年6月6日，本公司股東通過了對本公司修訂後重新頒發的公司註冊證書修正案，該修正案於2019年6月21日生效，據此，本公司的法定股本包括3,000萬股普通股，每股面值0.0001美元，以及1,000萬股非指定優先股，每股面值0.0001美元。

2019年6月21日，公司完成首次公開發行(IPO)，隨之而來的是，所有已發行的可轉換優先股均轉換為普通股。因此，截至2020年3月31日，沒有已發行的優先股。

7.股權激勵計劃

2019年6月，公司董事會和股東通過了2019年股權激勵計劃(《2019年計劃》)，該計劃於2019年6月17日生效，取代了公司2014年股權激勵計劃(《2014計劃》)。除了根據2014年計劃預留供未來發行的普通股股份於生效日期加入2019年計劃外，本公司初步預留了2,200,000股普通股供根據2019年計劃發行。根據公司2019年計劃預留供發行的股票數量將在2020年至2029年每年的1月1日自動增加，增加的股票數量相當於緊接前一個12月31日的公司普通股已發行股票總數的4%，或公司董事會可能決定的較小數量。

截至2020年3月31日，根據2014年計劃，沒有可供未來發行的股票，根據2019年計劃，有2,639,071股可供發行。

在截至2020年3月31日的三個月裏，該公司向其某些員工授予了購買8554.12億股普通股的選擇權。這些期權在四年內授予，可以每股價格行使，相當於授予日普通股的公允價值。

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以股票為基礎的薪酬

截至2020年3月31日，有1770萬美元的未確認薪酬成本與2014年和2019年計劃下授予的未歸屬股票薪酬安排有關。預計這筆補償將在截至2020年3月31日的四年加權平均期內確認。

股票補償費用在隨附的簡明合併經營報表和綜合虧損中記為研發費用和一般管理費用，具體如下(單位：千)：

2019年員工購股計劃

2019年6月，公司通過了《2019年員工購股計劃》(ESPP)，該計劃於2019年6月18日生效。根據ESPP，該公司最初保留了31.5萬股普通股供出售。根據ESPP保留供發行的股票數量將在第一個發售日期之後的前十個歷年的每年1月1日自動增加，增加的股票數量相當於緊接前一個12月31日的公司普通股總流通股的1%或公司董事會決定的較低數額，以較小者為準。在ESPP期間發行的股票總數將不超過公司普通股的3150,000股。

8.普通股股東應佔每股淨虧損

下表總結了公司普通股股東應佔每股基本淨虧損和稀釋後淨虧損的計算方法(除股票和每股金額外，以千計)：

該公司的潛在攤薄證券，包括優先股和普通股期權，已經從每股攤薄淨虧損的計算中剔除，因為其影響將是反攤薄的。因此，用於計算普通股股東應佔基本淨虧損和稀釋後每股淨虧損的已發行普通股加權平均數是相同的。在計算所指期間普通股股東應佔稀釋淨虧損時，該公司不包括下列根據期末已發行金額列報的潛在普通股，因為計入這些股票會產生反稀釋效果：

9.入息税

公司沒有在截至2020年3月31日和2019年3月31日的三個綜合營業報表中記錄所得税優惠，因為公司更有可能不會確認其虧損產生的聯邦和州遞延税收優惠。截至2019年12月31日，公司的遞延税淨資產和負債為1790萬美元。本公司已為截至2020年3月31日和2019年12月31日的全額遞延税淨資產和負債提供估值津貼，因為管理層已確定，未來更有可能無法實現可扣除的臨時差異和淨營業虧損以及税收抵免結轉帶來的任何好處。

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截至2020年3月31日或2019年12月31日，公司沒有記錄任何未確認的税收優惠金額。

10.員工福利計劃

2016年，本公司根據《國税法》第401(K)節(簡稱《401(K)計劃》)建立了固定繳款儲蓄計劃。401(K)計劃涵蓋所有符合規定的最低年齡和服務要求的員工，並允許參與者在税前基礎上推遲部分年度薪酬。2020年1月1日，公司開始對參加401(K)計劃的員工進行等額繳費，最高可達年薪的4%。在截至2020年3月31日的三個月裏，公司做出了80萬美元的對等捐款。截至2019年3月31日止三個月，本公司毋須亦無向401(K)計劃作出任何貢獻。

11.其後發生的事件

截至這些臨時精簡合併財務報表發佈之日，公司已對後續事件進行了評估。

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第二項：管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析。

您應該閲讀下面關於我們的財務狀況和綜合經營業績的討論和分析，以及本季度報告中其他地方的題為“風險因素”的章節和我們的中期簡明綜合財務報表和相關説明。這一討論和分析中包含的或本季度報告中其他地方陳述的一些信息，包括有關我們業務和相關融資的計劃和戰略的信息，包括涉及風險和不確定因素的前瞻性陳述。您應該仔細閲讀標題為“有關前瞻性陳述的特別説明”和“風險因素”的章節，以瞭解可能導致實際結果與我們的前瞻性陳述大不相同的重要因素。

概述

我們正在開創一種新的方法，通過精確上調蛋白質表達來治療嚴重遺傳性疾病的根本原因。我們正在開發針對核糖核酸(RNA)的新型反義寡核苷酸(ASO)藥物，並調節前體信使RNA(Pre-mRNA)，在需要的地方進行剪接，以適當的特異性上調蛋白質表達，使其接近正常水平。我們利用我們的專有技術平臺，核基因輸出的定向增強，或探戈，設計ASO來上調患者單個基因的蛋白質表達。我們的方法旨在使我們能夠以高度精確、持久和可控的方式向範圍廣泛的相關組織提供疾病修正療法，包括中樞神經系統(CNS)、眼睛、腎臟和肝臟。

我們於2014年6月註冊成立。2015年7月和2016年4月，我們分別與冷泉港實驗室(CSHL)和南安普頓大學(University Of Southampton)就與探戈相關的某些許可專利和申請簽訂了全球許可協議。探戈利用非生產性剪接事件來實現蛋白質表達的有針對性的增強。從我們成立到2019年6月21日，我們的運營資金主要來自出售可轉換應付票據和我們的可轉換優先股。

2019年6月21日，我們完成了普通股的首次公開募股(IPO)，並以每股18.00美元的公開發行價發行和出售了9,074,776股普通股，其中包括在充分行使承銷商購買額外普通股的選擇權後出售的1,183,666股，扣除承銷折扣和佣金但扣除約250萬美元的發售成本後，淨收益為1.519億美元。

截至2020年3月31日和2019年12月31日，我們分別擁有211.5美元和2.227億美元的現金、現金等價物和限制性現金。

自成立以來，我們一直存在運營虧損，其中大部分可歸因於研發活動。截至2020年3月31日和2019年3月31日的三個月，我們的淨虧損分別為1100萬美元和570萬美元。截至2020年3月31日，我們累計逆差6910萬美元。

我們現金的主要用途是為運營費用提供資金，主要是研發支出，其次是一般和行政支出。用於為運營費用提供資金的現金受到我們支付這些費用的時間的影響，這反映在我們的未付應付賬款和應計費用的變化中。我們預計在可預見的未來將繼續出現淨虧損，我們預計我們的研發費用、一般和行政費用以及資本支出將繼續增加。特別是，我們預計，隨着我們繼續開發我們的候選產品並尋求監管部門的批准，並開始將任何獲得批准的產品商業化，以及招聘更多人員、開發商業基礎設施、向外部顧問、律師和會計師支付費用，以及產生與上市公司相關的成本增加，例如與保持遵守納斯達克上市規則和SEC要求相關的服務費用、保險和投資者關係成本，我們預計我們的費用和虧損將會增加。我們的淨虧損可能在季度間和年度間波動很大，這取決於我們臨牀試驗的時間和我們在其他研究和開發活動上的支出。他説：

根據我們目前的運營計劃，我們相信，截至2020年3月31日，我們現有的現金、現金等價物和限制性現金將使我們能夠為2023年之前的運營費用和資本支出需求提供資金。到目前為止，我們還沒有任何產品被批准銷售，也沒有產生任何產品銷售。除非我們成功完成一個或多個候選產品的開發並獲得監管部門的批准，否則我們預計不會從產品銷售中獲得任何收入，我們預計這將需要數年時間。如果我們的任何候選產品獲得監管部門的批准，我們預計將產生與產品銷售、營銷、製造和分銷相關的鉅額商業化費用。因此，在我們能夠產生可觀的產品收入之前(如果有的話)，我們預計將通過股權發行、債務融資或其他資本來源(包括潛在的合作、許可和其他類似安排)為我們的現金需求提供資金。然而，我們可能無法在需要時以優惠條件或根本無法籌集額外資金或達成這樣的其他安排。任何未能在需要時籌集資金的情況都可能對我們的財務狀況以及我們執行業務計劃和戰略的能力產生負面影響。如果我們無法籌集資金，我們將需要推遲、減少或終止計劃中的活動，以降低成本。

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有關冠狀病毒的最新商業消息

目前的冠狀病毒大流行給世界各地的公共衞生和經濟帶來了巨大的挑戰，並正在影響我們的員工、患者、社區和業務運營，以及美國經濟和金融市場。冠狀病毒大流行將在多大程度上直接或間接影響我們的業務、運營結果、流動資金和財務狀況，將取決於高度不確定和無法準確預測的未來發展，包括可能出現的關於冠狀病毒的新信息、為遏制它或治療其影響而採取的行動，以及對本地、地區、國家和國際市場的經濟影響。

到目前為止，我們的第三方合同研究組織(CRO)、合同製造組織(CMO)和其他第三方供應商能夠繼續提供服務和供應試劑、材料和產品，目前預計服務不會中斷或供應中斷。我們的第三方合同製造合作伙伴繼續在正常水平或接近正常水平運行他們的製造設施。雖然我們目前預計我們的製造過程不會出現任何中斷，但冠狀病毒大流行和應對工作在未來可能會對我們的第三方供應商和合同製造合作伙伴製造我們在研究和臨牀試驗中需要使用的試劑、材料或產品的能力產生影響。然而，我們正在繼續評估冠狀病毒大流行對我們業務和運營的潛在影響，包括我們的費用、我們的觀察性研究、我們的臨牀試驗以及我們招聘和留住員工的能力。

我們繼續觀測研究的能力可能會直接或間接受到冠狀病毒大流行的不利影響。目前，我們正在監測觀察性研究中的患者登記情況，包括登記人數可能下降的持續時間和程度、進行面對面隨訪的延遲，以及由於醫院關閉站點或轉移進行觀察性研究以護理冠狀病毒患者所需的資源而導致我們監測患者能力的中斷。

雖然我們目前正在繼續為我們在全美各地的臨牀試驗中的第一名患者進行登記和給藥做準備，但我們預計冠狀病毒預防措施可能會直接或間接地影響我們的一些臨牀試驗活動的時間表，因為醫院關閉了這些地點和/或轉移了進行我們的觀察性研究以護理冠狀病毒患者所需的資源。為了幫助減輕對我們臨牀試驗的影響，我們正在尋求創新的方法，如遠程監測和遠程患者訪問。目前，我們在啟動臨牀試驗方面沒有遇到任何延誤。

冠狀病毒大流行已導致我們修改我們的業務做法(包括但不限於減少或修改員工差旅、轉移到部分遠程工作，以及取消實際參加會議、活動和會議)，我們可能會根據政府當局的要求或我們認為最符合員工、患者和業務合作伙伴利益的進一步行動採取進一步行動。

我們的辦公室員工自2020年3月初以來一直在家工作，同時確保我們運營中的基本人員配備水平保持不變，包括將關鍵人員留在我們的實驗室。

有關冠狀病毒大流行造成的各種風險的更多信息，請閲讀項目1A。本報告中包括的風險因素。

程序更新

我們設計了我們的主要候選產品STK-001，用於治療德拉韋綜合徵，一種嚴重的進行性遺傳性癲癇。基於常規基因測試的明確定義的患者羣體，以及從被批准用於治療德拉韋綜合徵的藥物中學習，為STK-001的臨牀和調控途徑提供信息，我們預計冠狀病毒大流行可能直接或間接影響我們的STK-001臨牀計劃的時間表。

2019年末，我們向美國食品和藥物管理局(FDA)提交了STK-001的調查性新藥申請(IND)。在2020年第一季度，我們收到FDA的通知，確認我們可能會繼續進行計劃中的1/2a期臨牀試驗，名為Monarch。這項試驗的單次遞增劑量部分分為A和B兩部分，旨在評估STK-001在2至18歲患有德拉韋綜合徵的兒童和青少年中的應用。A部分允許兩個隊列的劑量。雖然我們目前正準備在2020年下半年招募研究A部分的患者並開始給患者服藥，但我們預計冠狀病毒預防措施可能會直接或間接影響時間表。

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研究的B部分將評估較高劑量的STK-001。FDA已經對研究B部分計劃的劑量進行了部分臨牀擱置。部分臨牀擱置不是由於任何已確定的製造或安全問題，而是因為需要從臨牀前測試中獲得額外的安全信息，以確定高於當前未觀察到不良反應水平(NOAEL)的劑量的安全概況。NOAEL是利用一項關鍵的非人類靈長類研究的數據確定的，該研究評估了鞘內單劑量水平的STK-001。在這項研究中給予的最高劑量相當於人體劑量，高於我們在1/2a期臨牀研究的B部分計劃給予的劑量，並且沒有表現出被認為是不利的影響。FDA的立場是，為了支持超過A部分計劃的STK-001劑量的給藥，需要提供額外的非臨牀數據，以確定STK-001在更高劑量下的任何潛在安全問題。我們已經啟動了單劑量毒理學研究，以更全面地描述高劑量下的安全性，以促進部分臨牀擱置的解除，並繼續進行研究的B部分。在FDA批准後，我們將計劃繼續進行研究B部分中計劃的更高劑量的隊列。我們仍然期待着2021年這項研究的初步數據。

雖然我們繼續努力將STK-001繼續臨牀測試的任何潛在延誤降至最低，但我們預計冠狀病毒大流行可能直接或間接影響時間表。我們啟動臨牀試驗A部分或B部分的能力可能會直接或間接受到冠狀病毒大流行的不利影響。舉例來説，雖然我們的第1/2a期STK-001治療德拉韋氏綜合症的研究並沒有因為這項研究剛剛開始而延誤，但我們計劃在美國各地設立臨牀試驗地點，其中一些地區的冠狀病毒患者的發病率很高。對臨牀材料旅行和/或運輸的限制，以及醫院工作人員和資源向COVID19感染患者的分流，可能會擾亂試運行和招募，可能導致登記放緩和/或偏離或中斷關鍵臨牀試驗活動，如臨牀試驗地點監測。這些挑戰可能會導致難以滿足協議規定的程序。

我們打算在2020年下半年提名第二個候選人進行臨牀前開發。

財務運營概述

營業收入

我們目前沒有任何獲準銷售的產品，自成立以來也沒有產生任何收入。如果我們能夠單獨或與第三方合作成功開發、獲得監管部門對我們當前或未來候選產品的批准並將其商業化，我們可能會從這些候選產品的銷售中獲得收入。

營業費用

研究與發展

研究和開發費用主要包括開發我們的發現工作和臨牀前項目所產生的成本，其中包括：

我們在多個研發項目中使用我們的人員和基礎設施資源，旨在識別和開發候選產品。我們的直接研發費用從項目成為我們的臨牀候選項目開始逐個項目進行跟蹤，主要包括外部成本，如支付給顧問、中心實驗室和承包商的與我們的臨牀前活動相關的費用。我們不會將員工成本、與我們的技術或設施費用相關的成本(包括折舊或其他間接成本)分配給特定計劃，因為這些成本目前部署在多個產品開發計劃中，因此沒有單獨分類。我們使用內部資源來管理我們的開發活動，我們的員工在多個開發計劃中工作，因此，我們不按計劃跟蹤他們的成本。

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下表彙總了我們開發計劃產生的研發費用(單位：千)：

我們在發生研發費用的期間支出所有研發費用。某些開發活動的成本是根據使用我們的供應商和第三方服務提供商提供給我們的信息和數據對完成特定任務的進度進行評估而確認的。他説：

我們預計，由於我們計劃的發現工作、近期的臨牀前和臨牀開發活動以及未來計劃的臨牀試驗，我們的費用將大幅增加。目前，我們無法合理估計完成任何其他候選產品的臨牀前和臨牀開發的成本。我們預計，在可預見的未來，隨着我們的計劃進入後期開發階段和進行臨牀試驗，我們將繼續投資於與開發我們的候選產品相關的研究和開發活動，包括對製造的投資，因此我們的研究和開發費用將大幅增加。進行必要的臨牀研究以獲得監管部門批准的過程既昂貴又耗時，我們候選產品的成功開發也非常不確定。因此，我們無法確定我們研發項目的持續時間和完成成本，也無法確定我們將在何時以及在多大程度上從我們的任何候選產品的商業化和銷售中獲得收入。

由於與產品開發相關的眾多風險和不確定性，我們不能確定當前或未來臨牀前研究和臨牀試驗的持續時間和完成成本，也不能確定我們是否、何時或在多大程度上將從我們候選產品的商業化和銷售中獲得收入。我們可能永遠不會成功地獲得監管部門對我們的候選產品的批准。我們候選產品的臨牀前研究、臨牀試驗和開發的持續時間、成本和時間將取決於各種因素，這些因素可能直接或間接受到冠狀病毒大流行的影響，包括：

這些因素中的任何一個結果的改變都可能意味着與我們當前和未來的臨牀前和臨牀候選產品開發相關的成本和時機的重大變化。例如，如果FDA或其他監管機構要求我們進行超出我們目前預期的完成臨牀開發所需的臨牀試驗，或者如果我們在執行或登記我們的任何臨牀前研究或臨牀試驗方面遇到重大延誤，我們可能需要花費大量額外的財政資源和時間來完成臨牀前和臨牀開發。我們預計，在可預見的未來，隨着我們繼續開發候選產品，我們的研究和開發費用將會增加。

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一般和行政費用

一般和行政費用主要包括人事費用、與知識產權維護和備案有關的費用、外部專業服務費用，包括法律、人力資源、信息技術、審計和會計服務，以及設施和其他費用。人員成本包括工資、福利和基於股票的薪酬費用。我們預計未來幾年我們的一般和行政費用將增加，以支持我們持續的研究和開發活動、製造活動、上市公司運營成本的增加以及我們候選產品的潛在商業化。預計這些增加將包括與招聘更多人員、開發商業基礎設施、向外部顧問、律師和會計師支付費用有關的成本增加，以及與上市公司相關的成本增加，如與保持遵守納斯達克上市規則和證券交易委員會要求相關的服務費用、保險和投資者關係成本。

利息收入

利息收入主要由我們投資基金收到的利息組成。

其他收入(費用)

我們的其他收入(費用)，包括(I)我們運營貨幣市場基金投資賬户中現金儲備賺取的利息收入和(Ii)其他收入(費用)，淨額。

截至2020年和2019年3月31日止三個月的經營業績

下表列出了我們的行動結果：

研究開發費用

截至2020年3月31日的三個月的研發費用為720萬美元，而截至2019年3月31日的三個月的研發費用為410萬美元，增加了310萬美元。下表彙總了我們的研發費用(單位：千)：

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研發費用的增加主要是由於我們的STK-001計劃增加了110萬美元，其中包括第三方服務和科學諮詢費，員工增加導致的人員成本增加了80萬美元，隨着我們推進發現、臨牀前和臨牀活動，諮詢、第三方服務、材料和其他成本增加了40萬美元，設施和其他成本增加了80萬美元。費用的增加反映了研發活動步伐的加快，以及支持這些活動的人員、設施、第三方和諮詢服務的增加。

一般和行政費用

截至2020年3月31日的三個月，一般和行政費用為450萬美元，而截至2019年3月31日的三個月為220萬美元，增加了230萬美元。

一般和行政費用的增加主要是由於員工人數的增加導致人事成本增加了90萬美元，第三方服務增加了140萬美元，以支持我們的內部人員在發展和支持業務的各個方面，包括人力資源、信息技術、審計、税務、公關、通信和其他一般和行政活動以及費用，包括股票薪酬費用。

其他收入

與截至2019年3月31日的三個月相比，我們截至2020年3月31日的三個月的其他收入的變化主要反映了更高水平的現金儲備的回報。

流動性和資本資源

從我們成立到2019年12月31日，我們的運營資金來自出售可轉換應付票據和我們的可轉換優先股以及首次公開募股的淨收益280.4美元。

截至2020年3月31日，我們擁有211.5美元現金、現金等價物和限制性現金。超出即時需求的現金是根據我們的投資政策進行投資的，主要是為了流動性和保本。

自2014年6月成立以來，我們已經發生了虧損，截至2020年3月31日，我們累計赤字6910萬美元。我們現金的主要用途是為運營費用提供資金，主要是研發支出，其次是一般和行政支出。用於為運營費用提供資金的現金受到我們支付這些費用的時間的影響，這反映在我們的未付應付賬款和應計費用的變化中。

根據我們目前的運營計劃，我們相信我們現有的現金、現金等價物和受限現金將使我們能夠為2023年之前的運營費用和資本支出需求提供資金。我們基於可能被證明是錯誤的假設做出了這一估計，我們可以比目前預期的更快地利用我們可用的資本資源。我們將繼續需要額外的資金，以推動我們目前的候選產品通過臨牀開發，開發、收購或授權其他潛在的候選產品，併為可預見的未來的運營提供資金。我們將繼續通過股票發行、債務融資或其他資本來源尋求資金，包括潛在的合作、許可證和其他類似安排。然而，我們可能無法在需要時以優惠條件或根本無法籌集額外資金或達成這樣的其他安排。如果我們真的通過公開或私人股本發行籌集額外資本，我們現有股東的所有權權益將被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他對我們股東權利產生不利影響的優惠。如果我們透過債務融資來籌集額外資本，我們可能會受到公約的限制或限制我們採取具體行動的能力，例如承擔額外的債務、進行資本開支或宣佈股息。任何未能在需要時籌集資金的情況都可能對我們的財務狀況以及我們執行業務計劃和戰略的能力產生負面影響。如果我們無法籌集資金，我們將需要推遲、減少或終止計劃中的活動，以降低成本。

由於與醫藥產品的研究、開發和商業化相關的眾多風險和不確定性，以及冠狀病毒大流行將直接或間接影響我們業務的全面程度，我們無法估計我們運營資本需求的確切金額。我們未來的撥款需求將視乎多項因素而定，包括但不限於：

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此外，我們的運營計劃可能會改變，我們可能需要額外的資金來滿足臨牀試驗和其他研究和開發活動的運營需要和資本要求。我們目前沒有信貸安排，也沒有承諾的資金來源。由於與我們候選產品的開發和商業化相關的許多風險和不確定性，我們無法估計與我們當前和預期的產品開發計劃相關的增加的資本支出和運營支出的金額。

現金流

下表彙總了我們的現金流：

經營活動

在截至2020年3月31日的三個月內，經營活動中使用的現金為1,080萬美元，主要原因是淨虧損110萬美元，但被120萬美元的基於股票的薪酬、折舊和使用權資產賬面金額減少的非現金費用部分抵消，以及我們淨運營資產和負債的淨變化100萬美元。

在截至2019年3月31日的三個月內，運營活動中使用的現金為650萬美元，可歸因於淨虧損570萬美元，被30萬美元的非現金費用和我們淨運營資產和負債的淨變化110萬美元所抵消。

投資活動

在截至2020年3月31日和2019年3月31日的9個月裏，我們的投資活動主要包括購買物業和設備。

融資活動

在截至2020年3月31日的三個月中，我們的融資活動主要包括行使股票期權的20萬美元。

我們在截至2019年3月31日的三個月內的融資活動主要包括與2019年6月發生的IPO相關的10萬美元遞延融資成本，這些成本被行使股票期權的收益所抵消。

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合同義務和承諾

下表彙總了截至2020年3月31日的我們的合同義務，以及這些義務預計將對我們未來財年的流動性和現金流產生的影響(以千為單位)：

2018年8月，我們達成了一項協議，租賃約23,000平方英尺的空間，租期為三年。租賃條款為三重淨租賃，起價為每年90萬美元，然後每年基本租金增加3%，外加運營費用、房地產税、公用事業和清潔費。起租日期為2018年12月10日。

2018年12月，我們達成了一項協議，租賃2485平方英尺的空間，租期為三年。租約包括一個續簽選項，期限再延長兩年。租賃條款的起步價為每年20萬美元，年基本租金上漲2.5%，外加運營費用、房地產税、公用事業和清潔費。起租日期為2019年5月1日。

承付款

我們的承諾主要包括根據我們與CSHL和南安普頓大學的協議承擔的義務。截至2020年3月31日，我們無法估計實現里程碑或進行未來產品銷售的時間或可能性。有關我們協議的更多信息，請參閲本季度報告Form 10-Q中其他部分包括的我們的簡明綜合財務報表附註的附註5-承付款和或有事項。

此外，我們已與第三方合同製造商簽訂協議，以製造和加工我們的某些候選產品用於臨牀前試驗目的，我們已經並將在正常業務過程中與臨牀試驗合同研究機構和用於運營目的的其他服務和產品的其他供應商簽訂其他合同。這些協議一般規定終止或取消，但不包括已經發生的費用。

表外安排

在本報告所述期間，我們沒有，目前也沒有任何SEC規則定義的表外安排。

關鍵會計政策和重大判斷和估計

我們管理層對我們的財務狀況和經營結果的討論和分析是基於我們的簡明合併財務報表，這些報表是根據公認會計原則(GAAP)編制的。編制該等簡明綜合財務報表時，我們需要作出估計和假設，以影響於簡明綜合財務報表日期呈報的資產和負債額、或有資產和負債的披露，以及報告期內發生的呈報費用。我們的估計是基於我們的歷史經驗和我們認為在當時情況下合理的各種其他因素，這些因素的結果構成了對資產和負債賬面價值的判斷的基礎，而這些資產和負債的賬面價值從其他來源看起來並不是很明顯。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計不同。我們認為，下面討論的會計政策對於瞭解我們的歷史和未來業績至關重要，因為這些政策涉及更重要的領域，涉及管理層的判斷和估計。

與我們於2020年3月23日提交給證券交易委員會的Form 10-K年度報告中題為“管理層對財務狀況和運營的討論和分析”部分披露的關鍵會計政策和估計相比，我們的關鍵會計政策和估計沒有重大變化。

新興成長型公司和較小的報告公司地位

正如2012年的Jumpstart Our Business Startups Act或JOBS Act所定義的那樣，我們是一家“新興成長型公司”。根據就業法案，新興成長型公司可以推遲採用在就業法案頒佈後發佈的新的或修訂後的會計準則，直到這些標準適用於私營公司。

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我們選擇利用這一延長的過渡期來遵守新的或修訂的會計準則，這些會計準則對上市公司和私營公司具有不同的生效日期，直到我們(I)不再是新興成長型公司或(Ii)明確且不可撤銷地選擇退出《就業法案》規定的延長過渡期的日期(以較早者為準)。

因此，我們的精簡合併財務報表可能無法與截至上市公司生效日期遵守新的或修訂的會計聲明的公司相比。

我們將一直是一家新興的成長型公司，直到(1)到我們第一個財年的最後一天(A)我們的年度總收入至少為10.7億美元，或(B)我們被認為是一個大型加速申報公司，這意味着截至前一個6月30日，由我們的非附屬公司持有的我們普通股的市值超過700.0美元。，(2)我們在前三年內發行了超過10億美元的不可轉換債務證券的日期和(3)2024年12月31日。

我們也是一家“規模較小的報告公司”，這意味着截至我們IPO之日，我們非關聯公司持有的股票市值不到7億美元，在最近結束的財年中，其年收入不到1億美元。只要(I)我們非附屬公司持有的股票市值低於2.5億美元，或(Ii)我們在最近結束的財年的年收入低於1億美元，並且非附屬公司持有的我們股票的市值低於7億美元，我們可能會繼續成為一家規模較小的報告公司。如果我們是一家較小的報告公司，當我們不再是一家新興的成長型公司時，我們可能會繼續依賴較小的報告公司可以獲得的某些披露要求的豁免。具體地説，作為一家規模較小的報告公司，我們可能會選擇在我們的10-K表格年度報告中只公佈最近兩個會計年度的經審計財務報表，與新興的成長型公司類似，規模較小的報告公司減少了有關高管薪酬的披露義務。

最近採用和最近發佈的會計聲明

有關更多信息，請參閲本季度報告10-Q表格中其他部分包括的注2-重要會計政策摘要和我們的精簡綜合財務報表附註的最新會計聲明。

第三項關於市場風險的定量和定性披露。

利率風險

我們在正常的業務過程中面臨市場風險。這些風險主要包括利率敏感性。截至2020年3月31日，我們持有現金、現金等價物和限制性現金2.115億美元，截至2019年12月31日，我們持有222.7美元。我們通常將現金存放在有息貨幣市場賬户中。我們對市場風險的主要敞口是利率敏感度，利率敏感度受到美國利率總水平變化的影響。假設利率變化100個基點，將影響我們現金等價物的公平市場價值約210萬美元。

項目4.控制和程序

關於信息披露控制和程序有效性的結論

在我們管理層(包括我們的首席財務官和首席執行官)的監督和參與下，我們評估了截至2020年3月31日我們的披露控制和程序(根據1934年證券交易法(Exchange Act)規則13a-15(E)和15d-15(E)定義)的設計和運行的有效性。“交易法”規則13a-15(E)和15d-15(E)中定義的“披露控制和程序”一詞是指公司的控制和其他程序，旨在確保公司在根據“交易法”提交或提交的報告中要求披露的信息在證券交易委員會的規則和表格規定的時間內得到記錄、處理、彙總和報告。披露控制和程序包括但不限於旨在確保公司根據“交易法”提交或提交的報告中要求披露的信息被積累並傳達給公司管理層(包括其主要高管和主要財務官)的控制和程序，以便及時做出關於要求披露的決定。管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和操作得多麼好，都只能為實現其目標提供合理的保證，管理層在評估可能的控制和程序的成本-效益關係時必須運用其判斷。根據我們管理層的評估(包括我們的首席執行官和首席財務官的參與)，截至本報告期末，我們的首席執行官和首席財務官得出的結論是，我們的披露控制和程序在合理的保證水平下是有效的。

財務報告內部控制的變化

在本報告所涵蓋的期間內，我們對財務報告的內部控制(如外匯法案規則13a-15(F)和15d-15(F)的定義)沒有發生重大影響或合理地可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響的變化。

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第II部分-其他資料

第1項法律訴訟

在日常業務過程中，我們可能會不時捲入法律訴訟。我們目前沒有參與管理層認為會對我們的業務產生重大不利影響的任何法律程序。無論結果如何，由於辯護和和解費用、轉移管理資源、負面宣傳和聲譽損害等因素，訴訟都可能對我們產生不利影響。

第1A項風險因素。

投資我們的普通股涉及很高的風險。在決定投資我們普通股之前，您應該仔細考慮以下描述的風險，以及本季度報告中包含的其他信息，包括我們的簡明綜合財務報表和相關説明以及“管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析”。下面描述的風險和不確定性並不是我們面臨的唯一風險和不確定性。我們沒有意識到的，或者我們目前認為不是實質性的額外風險和不確定性，也可能成為影響我們的重要因素。我們不能向您保證下面討論的任何事件都不會發生。這些事件可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。如果發生這種情況，我們普通股的交易價格可能會下降，你可能會損失全部或部分投資。

與產品開發和監管審批相關的風險

我們的開發工作還處於早期階段。如果我們不能為STK-001和我們未來的候選產品開發、獲得監管部門的批准並將其商業化，或者如果我們在這樣做的過程中遇到重大延誤，我們的業務將受到實質性的損害。

我們已經投入了幾乎所有的努力和財政資源來開發探戈和我們目前的主要候選產品STK-001，用於治療德拉韋綜合徵。我們在2019年末提交了STK-001的研究新藥申請，或稱IND。我們創造產品收入的能力，我們預計這在很多年內都不會發生，如果有的話，將在很大程度上取決於探戈和我們的候選產品的成功開發和最終商業化，而這可能永遠不會發生。我們目前沒有從任何產品的銷售中獲得任何收入，我們可能永遠無法開發或商業化適銷對路的產品。

在我們從產品銷售中獲得任何收入之前，我們的每個項目和候選產品都需要臨牀前和臨牀開發、多個司法管轄區的監管批准、獲得臨牀前、臨牀和商業製造供應、產能和專業知識、建立商業組織、大量投資和重大營銷努力。在我們將任何候選產品商業化之前，我們必須獲得美國食品和藥物管理局(FDA)或某些其他外國監管機構(如歐洲藥品管理局(European Medicines Agency)或歐洲藥品管理局(EMA)的授權，才能銷售STK-001和我們未來的候選產品。

STK-001和我們未來的候選產品的成功取決於多種因素，包括：

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如果我們不能及時或完全成功地滿足這些因素中的一個或多個，我們可能會遇到重大延誤或無法將我們的候選產品成功商業化，這將嚴重損害我們的業務。如果我們的候選產品得不到監管部門的批准，我們可能無法繼續運營。

我們還沒有在臨牀試驗中測試我們的任何候選產品。早期臨牀前研究或臨牀試驗的成功可能不代表後來的臨牀前研究和臨牀試驗取得的結果。

雖然ASOS已經在臨牀試驗中得到了別人的評估，但STK-001還沒有在人體臨牀試驗中得到評估，未來我們可能會遇到意想不到的或負面的結果。我們將被要求通過充分和控制良好的臨牀試驗證明，我們的候選產品是安全有效的，具有良好的益處-風險概況，可用於其目標適應症，然後我們才能尋求監管機構批准其商業銷售。我們在臨牀前動物模型中為我們的候選產品觀察到的積極結果可能不能預測我們未來的人類臨牀試驗，因為小鼠模型具有與所有臨牀前研究相關的固有限制。特別是，德雷特綜合徵小鼠模型比人類疾病更嚴重，並提供了更短的症狀後觀察期。早期試驗的試驗設計和結果不一定預示着未來的臨牀試驗設計或結果，我們可能觀察到的初步積極結果可能不會在後期臨牀試驗中得到證實。我們的候選產品也可能無法在臨牀開發的後期階段顯示出預期的安全性和有效性，即使它們成功地通過了初步臨牀試驗。即使我們能夠證明STK-001在減少癲癇發作方面的療效，我們也可能無法在我們的臨牀試驗中證明STK-001對德拉維綜合徵患者的疾病改善作用。即使我們的臨牀試驗證明STK-001的安全性和有效性是可以接受的，我們通過與FDA或外國監管機構談判獲得的標籤可能不包括二級終點的數據，也可能不會為我們提供相對於其他批准用於相同或類似適應症的產品的競爭優勢。

生物技術行業的許多公司在早期開發取得積極成果後，在後期臨牀試驗中遭受了重大挫折，通過臨牀試驗的候選產品的失敗率很高。此外，我們用來評估特定安全性或有效性參數的不同方法、假設和應用程序可能會產生不同的統計結果。即使我們相信從我們候選產品的臨牀試驗中收集的數據是有希望的，這些數據可能也不足以支持FDA或外國監管機構的批准。臨牀前和臨牀數據可以用不同的方式解釋。因此，FDA或外國監管機構可能會以與我們或我們的合作伙伴不同的方式解釋這些數據，這可能會推遲、限制或阻止監管批准。如果我們的研究數據不能始終如一地或充分證明我們的任何候選產品(包括STK-001)的安全性或有效性，那麼隨着我們努力滿足審批要求，這些候選產品的監管審批可能會大大延遲，或者，如果我們不能滿足這些要求，這些審批可能會被扣留或撤回。由於許多因素，包括產品開發期間監管政策的變化，可能會遇到監管延誤或拒絕。我們不能確定我們不會面臨類似的挫折。雖然目前我們沒有遇到由於全球冠狀病毒大流行而導致的臨牀試驗延遲或中斷的情況，但我們預計冠狀病毒大流行可能會直接或間接影響我們的臨牀試驗登記、劑量和監管批准時間表。

即使我們完成了必要的臨牀前研究和臨牀試驗，我們也無法預測我們何時或是否會獲得監管部門的批准，將候選產品商業化，而且批准的範圍可能比我們尋求的更窄。

在商業化之前，STK-001和我們未來的候選產品必須根據美國的新藥申請(NDA)以及EMA和美國以外類似監管機構的類似營銷申請獲得FDA的批准。無論是在美國還是在國外，獲得營銷批准的過程都是昂貴的，如果真的獲得了批准，也需要很多年的時間，而且可能會根據各種因素而有很大的不同，包括所涉及的候選產品的類型、複雜性和新穎性。未能獲得候選產品的市場批准將阻止

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阻止美國將候選產品商業化。我們尚未從任何司法管轄區的監管機構獲得上市STK-001或我們未來的任何候選產品的批准。我們沒有提交和支持獲得上市批准所需的申請的經驗，如果監管部門表示我們可能會提交此類申請，我們可能無法像預期的那樣快速有效地完成。要獲得上市批准，需要向監管機構提交廣泛的臨牀前和臨牀數據以及每個治療適應症的支持信息，以確定候選產品的安全性和有效性。要獲得市場批准，還需要向監管機構提交有關產品製造過程的信息，並由監管機構檢查製造設施。我們的候選產品可能沒有效果，可能只是中等效果，或者可能被證明具有不良或意外的副作用、毒性或其他特徵，這些可能會阻止我們獲得市場批准，或者阻止或限制商業使用。監管機構在審批過程中擁有相當大的自由裁量權，可以拒絕接受或提交任何申請，或者可能決定我們的數據不足以獲得批准，需要進行額外的臨牀前、臨牀或其他研究。此外，對從臨牀前和臨牀試驗中獲得的數據的不同解釋可能會延遲、限制或阻止候選產品的上市批准。

對STK-001和我們未來的候選產品的批准可能會因多種原因而延遲或被拒絕，包括：

即使我們的產品候選產品在臨牀試驗中達到其安全性和有效性終點，監管部門也可能不能及時完成他們的審查流程，或者我們可能無法獲得監管部門的批准。如果FDA諮詢委員會或其他監管機構建議不批准或限制批准，可能會導致額外的延誤。此外，在產品開發、臨牀試驗和審查過程中，我們可能會遇到由於未來立法或行政行動中的額外政府監管，或者監管機構政策的變化而導致的延誤或拒絕。

監管機構還可以批准具有比要求更有限的適應症的候選產品，或者他們可能會以狹窄的適應症、警告或風險評估和緩解策略的形式施加重大限制。這些監管機構可能要求在使用條件方面採取預防措施或禁忌症，或者他們可能會根據昂貴的上市後臨牀試驗的表現給予批准。此外，監管部門可能不會批准我們的候選產品成功商業化所必需或需要的標籤聲明。上述任何情況都可能對我們的候選產品的商業前景造成重大損害，並對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生不利影響。雖然目前我們沒有遇到由於全球冠狀病毒大流行而導致的臨牀試驗延遲或中斷的情況，但我們預計冠狀病毒大流行可能會直接或間接影響我們的臨牀試驗登記、劑量和監管批准時間表。

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持續的冠狀病毒大流行可能會直接或間接影響我們的業務、經營業績和財政狀況。

我們的業務可能會直接或間接受到廣泛爆發的傳染性疾病的實質性不利影響，包括正在進行的冠狀病毒大流行，這種流行病已經蔓延到我們和我們的供應商開展業務的許多國家。受影響地區的國家、州和地方政府已經並可能繼續實施安全預防措施，包括隔離、關閉邊境、加強邊境管制、旅行限制、就地避難所命令和關閉、企業關閉、取消公眾集會和其他措施。組織和個人正在採取更多措施來避免或減少感染，包括限制旅行和呆在家裏不上班。這些措施擾亂了受影響地區內外的正常商業運作，並對世界各地的企業和金融市場產生了重大負面影響。

冠狀病毒大流行已導致我們修改我們的業務做法(包括但不限於減少或修改員工差旅、全面遠程工作，以及取消實際參加會議、活動和會議)，我們可能會根據政府當局的要求或我們認為最符合員工、患者和業務合作伙伴利益的措施採取進一步行動。我們的辦公室員工自2020年3月初以來一直在家工作，同時確保我們運營中的基本人員配備水平保持不變，包括將關鍵人員留在我們的實驗室。

儘管採取了這些措施，但冠狀病毒大流行可能會影響我們的工作人員和我們所依賴的第三方的健康和可獲得性，而我們也會採取類似的措施。如果我們的管理層成員和組織內關鍵職能的其他關鍵人員因冠狀病毒而無法履行職責或可用性有限，我們可能無法執行我們的業務戰略和/或我們的運營可能會受到負面影響。我們也可能遇到員工資源有限的情況，包括員工或他們的家人生病，或員工希望避免與個人或大羣人接觸。此外，我們已經並將繼續經歷由於隔離、自我隔離和其他對員工履行工作能力的限制而導致的業務運營中斷。

冠狀病毒大流行擾亂了商業運營。對我們的業務和臨牀試驗的影響的程度和嚴重程度將在很大程度上取決於STK-001和我們未來候選產品供應鏈的中斷程度，以及當前和未來臨牀試驗的進行延遲。我們繼續觀測研究的能力可能會直接或間接受到冠狀病毒大流行的不利影響。目前，我們正在監測觀察性研究中的患者登記情況，包括登記人數可能下降的持續時間和程度、進行面對面隨訪的延遲，以及由於醫院關閉站點或轉移進行觀察性研究以護理冠狀病毒患者所需的資源而導致我們監測患者能力的中斷。雖然我們目前正在繼續為我們在全美各地的臨牀試驗中的第一名患者進行登記和給藥做準備，但我們預計冠狀病毒預防措施可能會直接或間接地影響我們的一些臨牀試驗活動的時間表，因為醫院關閉了這些地點和/或轉移了進行我們的觀察性研究以護理冠狀病毒患者所需的資源。此外，冠狀病毒大流行對FDA和其他衞生當局運作的影響可能會推遲對STK-001和我們未來候選產品的潛在批准。

雖然目前無法估計冠狀病毒大流行將對我們的業務、運營、員工、客户或我們的供應商造成的整體影響，但冠狀病毒的持續傳播、政府採取的措施、保護員工的行動以及大流行對所有業務活動的廣泛影響可能會對我們的業務、運營結果和財務狀況產生實質性的不利影響。

我們尋求治療的某些疾病的患病率較低，可能很難識別患有這些疾病的患者，如果STK-001或我們未來的候選產品獲得批准，這可能會導致我們試驗的註冊延遲或商業收入增長放緩。

一般來説，基因定義的疾病，特別是我們的主要候選產品針對的那些疾病，發病率和流行率都很低。我們估計，每15,625名新生兒中約有1名患上德拉韋綜合徵。這可能會對及時招募和登記足夠數量的合格患者參加我們的試驗構成障礙，或者限制候選產品的商業潛力。患者登記可能受到其他因素的影響，包括：

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我們無法招募足夠數量的患有這些疾病的患者參加我們計劃的臨牀試驗，這將導致重大延誤，並可能導致我們無法啟動或完全放棄一項或多項臨牀試驗。我們臨牀試驗的註冊延遲可能會導致我們候選產品的開發成本增加，這將導致我們公司的價值下降，並限制我們獲得額外融資的能力。

此外，我們對德雷特綜合症患者數量以及有可能從我們的候選產品治療中受益的這種疾病患者的預測，是基於我們委託進行的一項市場調查研究得出的估計，這項研究可能無法準確確定我們候選產品的市場規模。STK-001和我們未來的候選產品的全部潛在市場機會最終將取決於我們候選產品的最終標籤(如果我們的候選產品在我們的目標適應症下被批准銷售)、醫學界和患者准入的接受度、藥品定價和報銷。全球的患者數量可能會低於預期，患者可能無法以其他方式接受我們的候選產品治療，或者新患者可能變得越來越難以識別或接觸，所有這些都將對我們的運營結果和業務產生不利影響。他説：

此外，考慮到受德拉韋綜合徵影響的潛在患者數量有限，如果獲得批准，我們的STK-001每位患者的治療價格必須很高，才能收回我們的開發和製造成本，資助更多的研究，並實現盈利。我們可能還需要在營銷候選產品時為患者支持計劃提供資金，這將對我們的產品收入產生負面影響。我們可能無法維持或獲得足夠高的價格來維持或獲得足夠的治療銷售量，以證明我們的開發努力以及我們的銷售、營銷和製造費用是合理的。雖然目前我們沒有遇到由於全球冠狀病毒大流行而導致的臨牀試驗延遲或中斷的情況，但我們預計冠狀病毒大流行可能會直接或間接影響我們的臨牀試驗登記、劑量和監管批准時間表。

我們可能不會成功地利用探戈來擴大我們的候選產品渠道，開發適銷對路的產品。

由於我們的財務和管理資源有限，我們將重點放在我們為特定適應症確定的研究計劃和產品候選上。我們的業務依賴於我們在研究或在臨牀前開發中擁有的有限數量的內部產品候選產品的成功開發和商業化。即使我們成功地繼續建立我們的渠道，開發我們確定的潛在候選產品也需要在額外的臨牀開發、臨牀前和製造活動的管理、多個司法管轄區的監管批准、獲得製造供應能力、建立商業組織和重大營銷努力方面進行大量投資，然後才能從產品銷售中獲得任何收入。此外，這些候選產品可能不適合臨牀開發，包括由於它們的有害副作用、有限的療效或其他表明它們不太可能是將獲得市場批准並獲得市場接受的產品的特徵。如果我們不能根據我們的技術方法成功地開發和商業化候選產品來驗證探戈，我們可能無法在未來獲得產品收入，這將對我們的業務、前景、財務狀況和運營結果產生不利影響。

雖然我們打算在2020年下半年提名第二個候選遺傳病進行臨牀前開發，但我們主要專注於我們的主要候選產品STK-001，我們可能會放棄或推遲尋找其他候選產品或後來被證明具有更大商業潛力的其他適應症的機會。我們的資源分配決策可能會導致我們無法利用可行的商業產品或有利可圖的市場機會。我們在當前和未來研發計劃以及特定適應症候選產品上的支出可能不會產生任何商業上可行的產品。我們對發現和開發候選新產品的生物學目標的理解和評估可能無法識別在隨後的臨牀前和臨牀開發中遇到的挑戰。如果我們沒有準確評估特定候選產品的商業潛力或目標市場，在保留獨家開發權和商業化權利對我們更有利的情況下，我們可能會通過協作、許可或其他版税安排將寶貴的權利讓給該候選產品。

我們獲得上市批准的任何候選產品都將受到廣泛的上市後監管要求的約束，並可能受到上市後限制或退出市場，如果我們沒有遵守監管要求，或者如果我們的候選產品遇到了意想不到的問題，那麼當其中任何產品獲得批准時，我們可能會受到懲罰。他説：

我們的候選產品以及與其開發和潛在商業化相關的活動，包括其測試、製造、記錄保存、標籤、儲存、審批、廣告、促銷、銷售和分銷，均受FDA以及其他美國和國際監管機構的全面監管。這些要求包括提交安全和其他上市後信息和報告，註冊和上市要求，與製造相關的要求，包括當前的良好製造規範或cGMP，質量控制，質量保證和相應的記錄和文件維護，包括FDA和其他監管機構的定期檢查，以及關於向供應商分發樣品和保存記錄的要求。

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FDA還可能要求進行昂貴的上市後研究或臨牀試驗和監測，以監測任何經批准的產品的安全性或有效性。FDA嚴格監管藥品和生物製品的批准後營銷和推廣，以確保藥品和生物製品的銷售僅限於批准的適應症，並符合批准的標籤的規定。FDA對製造商關於使用其產品的通信施加了嚴格的限制。如果我們宣傳我們的候選產品的方式與FDA批准的標籤不符或不符合FDA的規定，我們可能會受到執法行動的影響。違反與處方藥推廣相關的聯邦食品、藥物和化粧品法案可能會導致調查，指控違反了聯邦和州醫療欺詐和濫用法律，以及國際司法管轄區的州消費者保護法和類似法律。

此外，稍後發現我們的候選產品、製造商或製造流程出現以前未知的不良事件或其他問題，或未能遵守法規要求，可能會產生各種結果，包括：

不遵守歐洲關於安全監測或藥物警戒的要求，以及與為兒科人羣開發產品相關的要求，也可能導致重大的經濟處罰。同樣，不遵守歐洲關於保護個人信息的要求也可能導致重大處罰和制裁。

如果我們不能獲得國際司法機構的監管批准，我們將無法在美國以外的地方銷售我們的候選產品。

要在其他司法管轄區營銷和銷售STK-001和我們未來的候選產品，我們必須獲得單獨的營銷批准，並遵守眾多和不同的法規要求。審批程序因國家而異，可能涉及額外的測試。獲得批准所需的時間可能與獲得FDA批准所需的時間有很大不同。美國以外的監管審批過程通常包括與獲得FDA批准相關的所有風險。此外，在美國以外的許多國家，我們必須先獲得產品報銷批准，然後監管機構才會批准該產品在該國銷售。未能獲得外國監管批准或不遵守外國監管要求可能會給我們帶來重大延誤、困難和成本，並可能延遲或阻止我們的候選產品在某些國家/地區推出。英國即將退出歐盟，也就是所謂的“英國退歐”，繼續製造政治和經濟的不確定性，特別是在英國和歐盟。由於英國的監管框架有很大一部分來自歐盟的指令和法規，英國退出歐盟可能會對我們的產品候選產品在英國或歐盟的批准方面的監管制度產生重大影響。

如果我們不遵守國際市場的監管要求並獲得適用的營銷批准，我們的目標市場將會減少，我們充分發揮我們候選產品的市場潛力的能力將受到損害，我們的業務將受到不利影響。我們可能不會及時獲得外國監管部門的批准，如果有的話。如果我們的任何候選產品未能獲得另一個國家監管機構的批准，可能會大大降低該候選產品的商業前景，我們的業務前景可能會下降。

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STK-001和我們未來的候選產品可能會導致不良和不可預見的副作用，或被公眾認為不安全，這可能會推遲或阻止它們進入臨牀試驗或監管批准，限制商業潛力或導致重大負面後果。

雖然其他ASO已經獲得監管部門的批准，但我們通過針對單倍體不足的潛在遺傳原因來尋求上調蛋白質表達的方法為疾病治療提供了一種新的途徑，這意味着STK-001和我們未來的候選產品和反義寡核苷酸類藥物的安全性存在不確定性。

除了我們的候選產品引起的副作用外，鞘內給藥過程或相關程序也可能導致不良副作用。如果發生任何此類不良事件，我們的臨牀試驗可能會暫停或終止。如果我們不能證明任何不良事件是由管理過程或相關程序引起的，FDA、歐盟委員會、EMA或其他監管機構可以命令我們停止進一步開發或拒絕批准我們的任何或所有目標適應症候選產品。即使我們可以證明所有未來的嚴重不良事件都不是與產品相關的，這些事件也可能影響患者招募或入選患者完成試驗的能力。此外，如果我們選擇或被要求不啟動、推遲、暫停或終止我們任何候選產品的任何未來臨牀試驗，這些候選產品的商業前景可能會受到損害，我們從這些候選產品中創造產品收入的能力可能會被推遲或取消。這些情況中的任何一種都可能損害我們開發其他候選產品的能力，並可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大影響。最後，由Biogen Inc.生產的SPINRAZA是一種利用鞘內給藥的ASO療法，如果SPINRAZA被發現引起不良副作用或由於潛在的類別效應而不安全，可能會對STK-001和我們未來的其他候選產品的需求產生不利影響。在臨牀開發中使用鞘內給藥的其他ASO也可能產生數據，這些數據可能會對STK-001和我們其他未來候選產品的臨牀、監管或商業認知產生不利影響。他説：

此外，如果我們的任何候選產品獲得上市批准，FDA可能會要求我們採用風險評估和緩解策略，以確保產品的益處大於其風險，其中可能包括，例如，概述要分發給患者的產品風險的藥物指南和向醫療從業者發佈的溝通計劃，或確保安全使用產品的其他要素。此外，如果我們或其他人後來發現我們的候選產品造成的不良副作用，可能會導致幾個潛在的重大負面後果，包括：

這些情況中的任何一種都可能對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景造成重大損害。

FDA的快速通道指定，即使授予STK-001或我們未來的任何候選產品，也可能不會導致更快的開發或監管審查或批准過程，也不會增加我們的候選產品獲得上市批准的可能性。

我們可能會為STK-001或我們未來的候選產品尋求快速通道認證。如果一種藥物用於治療嚴重或危及生命的疾病，並且該藥物顯示出解決這種疾病未得到滿足的醫療需求的潛力，藥物贊助商可以向FDA申請快速通道指定。FDA擁有廣泛的自由裁量權，決定是否授予這一稱號。即使我們相信某個特定的候選產品有資格獲得此稱號，我們也不能向您保證FDA會決定授予該稱號。即使我們確實獲得了快速通道認證，與傳統的FDA程序相比，我們可能也不會體驗到更快的開發過程、審查或批准。如果FDA認為我們的臨牀開發項目的數據不再支持快速通道的指定，它可能會撤銷該指定。許多獲得快車道指定的藥物都未能獲得批准。

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我們還可以為獲得Fast Track認證的候選產品尋求加速審批。根據FDA的加速審批計劃，FDA可能會批准一種針對嚴重或危及生命的疾病的藥物，該藥物為患者提供比現有治療更有意義的治療益處，其基礎是合理地可能預測臨牀益處的替代終點，或者是可以比不可逆轉的發病率或死亡率更早測量的臨牀終點，該終點合理地可能預測對不可逆轉的發病率或死亡率或其他臨牀益處的影響，同時考慮到病情的嚴重性、稀有性或流行率以及替代療法的可用性或缺乏。對於加速批准的藥物，上市後的驗證性試驗需要描述對不可逆轉的發病率或死亡率或其他臨牀益處的預期影響。這些驗證性試驗必須在盡職調查的情況下完成，在某些情況下，FDA可能要求在批准之前設計和/或啟動試驗。此外，在下列情況下，FDA可撤回對加速審批路徑下批准的任何候選產品或適應症的批准：

FDA為STK-001或我們未來的候選產品指定的突破性療法可能不會導致更快的開發或監管審查或批准過程，也不會增加候選產品獲得上市批准的可能性。

我們可能會為STK-001或我們未來的一個或多個候選產品尋求突破性療法稱號。突破性療法被定義為一種旨在單獨或與一種或多種其他藥物聯合治療嚴重或危及生命的疾病或狀況的藥物，初步臨牀證據表明，該藥物可能在一個或多個臨牀重要終點顯示出比現有療法有實質性改善的效果，例如在臨牀開發早期觀察到的實質性治療效果。對於被指定為突破性療法的藥物，FDA和試驗贊助商之間的互動和溝通可以幫助確定臨牀開發的最有效途徑，同時將處於無效控制方案的患者數量降至最低。被FDA指定為突破性療法的藥物，如果在提交NDA時得到臨牀數據的支持，也有資格優先審查。

FDA有權將其指定為突破性療法。因此，即使我們相信我們的候選產品之一符合被指定為突破性療法的標準，FDA也可能不同意，而是決定不做出這樣的指定。在任何情況下，與根據FDA傳統程序考慮批准的藥物相比，收到藥物的突破性治療指定可能不會導致更快的開發過程、審查或批准，也不能確保FDA的最終批准。此外，即使我們的一個或多個候選產品符合突破性療法的條件，FDA也可能稍後決定該候選產品不再符合資格條件，或者它可能決定不會縮短FDA審查或批准的時間段。

制定和將來的立法可能會增加我們獲得候選產品的上市批准和將其商業化的難度和成本，並可能影響我們可能制定的價格。

現有的監管政策可能會改變，可能會頒佈額外的政府法規，以阻止、限制或推遲對我們候選產品的監管審批。我們無法預測美國或國外未來立法或行政行動可能產生的政府監管的可能性、性質或程度。如果我們緩慢或不能適應現有要求的變化或採用新的要求或政策，或者如果我們不能保持法規遵從性，我們可能會失去我們可能獲得的任何營銷批准，我們可能無法實現或維持盈利。

例如，2010年3月，頒佈了經2010年“醫療保健和教育和解法案”修訂的“患者保護和平價醫療法案”，或統稱為“平價醫療法案”，以擴大獲得醫療保險的機會，減少或限制醫療支出的增長，加強針對欺詐和濫用的補救措施，增加醫療保健和醫療保險行業的新透明度要求，對醫療行業徵收新的税費，並實施額外的醫療政策改革。由於ACA的實施仍在進行中，該法律似乎可能會繼續對藥品價格施加下行壓力，特別是在醫療保險計劃下，還可能增加我們的監管負擔和運營成本。現任美國總統政府和美國國會一直在尋求，我們預計他們將繼續尋求修改、廢除或以其他方式使ACA的全部或某些條款無效。自2017年1月以來，現任美國總統政府已經發布了兩項行政命令和其他指令，旨在推遲ACA某些條款的實施，或以其他方式規避ACA規定的一些醫療保險要求。例如，2017年10月12日，現任美國總統政府發佈了一項行政命令，擴大了協會健康計劃的使用範圍，並允許任何人購買提供臨時、有限保險的短期健康計劃。這項行政命令還要求聯邦政府停止支付醫療費用。

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保險公司為以前為低收入美國人提供的負擔得起的費用分擔減少提供保險。目前尚不確定將頒佈哪些立法(如果有的話)，以及現任美國總統政府可能產生的影響(如果有的話)，以及任何變化可能需要時間才能展開，並可能對ACA授權的計劃涵蓋的醫療項目和服務的覆蓋範圍和補償產生影響。然而，我們無法預測任何醫療改革立法的最終內容、時間或效果，也無法預測潛在立法對我們的影響。此外，自“諮詢委員會條例”制定以來，還提出並通過了其他立法修改。這些變化包括從2013年4月1日起，每財年向提供者支付的醫療保險總額減少高達2%，由於隨後的立法修訂，除非國會採取額外行動，否則這一削減將持續到2027年。2013年1月，2012年美國納税人救濟法(American納税人救濟法)簽署成為法律，其中包括減少向幾個提供者支付的醫療保險，並將政府向提供者追回多付款項的訴訟時效從三年延長到五年。這些新法律可能會導致醫療保險和其他醫療保健資金的進一步減少，如果獲得批准，這可能會對我們藥品的客户以及我們的財務運營產生實質性的不利影響。此外，2018年5月30日，2017年Trickett Wendler、Frank Mongiello、Jordan McLinn和Matthew Bellina Right to Trial Act簽署成為法律。除其他外，這項法律為某些患者提供了一個聯邦框架，讓他們可以獲得某些研究用新藥產品，這些產品已經完成了I期臨牀試驗，正在進行調查，等待FDA的批准。在某些情況下, 符合條件的患者可以在不登記臨牀試驗和根據FDA擴大准入計劃獲得FDA授權的情況下尋求治療；然而，根據當前的聯邦審判權法律，製造商沒有義務提供調查性新藥產品。我們可以選擇為我們的候選產品尋求擴大准入計劃，或者利用其他國家/地區的類似規則，允許在指定患者的基礎上或在同情使用計劃下使用藥物。他説：

我們預計，ACA以及未來可能採取的其他醫療改革措施，可能會導致更嚴格的覆蓋標準，並給我們收到的任何批准產品的價格帶來額外的下行壓力。醫療保險或其他政府計劃報銷的任何減少都可能導致私人支付者支付的類似減少。實施成本控制措施或其他醫療改革可能會阻止我們創造收入、實現盈利或將我們的候選產品商業化。

已經提出了立法和監管建議，以擴大批准後的要求，並限制藥品的銷售和促銷活動。我們不能確定是否會頒佈額外的立法修改，或FDA的法規、指南或解釋是否會改變，或者這些改變對我們候選產品的上市批准(如果有)可能會產生什麼影響。此外，美國國會對FDA審批過程的更嚴格審查可能會大大推遲或阻止上市審批，並使我們受到更嚴格的產品標籤和上市後測試和其他要求的影響。

我們可能無法獲得孤兒藥物指定或轉讓其他人獲得的用於未來產品候選的指定。而且，即使我們獲得了這樣的指定，我們也可能無法為STK-001或我們未來的候選產品保持與孤兒藥物指定相關的好處，包括市場獨佔性的潛力。他説：

作為我們業務戰略的一部分，我們在美國申請並於2019年8月獲得了STK-001的孤兒藥物稱號，我們可能會在歐洲和其他國家尋求這樣的稱號。然而，孤兒藥物指定並不保證未來孤兒藥物市場的排他性。

包括美國和歐洲在內的一些司法管轄區的監管機構可能會將旨在治療相對較少患者羣體的藥物指定為孤兒藥物。根據孤兒藥物法案，如果一種藥物旨在治療一種罕見的疾病或疾病，FDA可以將其指定為孤兒藥物。在美國，罕見疾病或疾病的定義是患者人數少於20萬人。在美國，孤兒藥物指定使一方有權獲得財政激勵，例如有機會為合格的臨牀研究費用獲得税收抵免，並免除處方藥使用者的費用。同樣，在歐盟，歐盟委員會在收到EMA的孤兒藥物產品委員會對孤兒藥物指定申請的意見後，會批准孤兒藥物指定。在歐盟，孤兒藥物指定旨在促進藥物的開發，這些藥物旨在診斷、預防或治療在歐盟影響不超過萬分之五的危及生命或慢性衰弱的疾病，並且沒有針對這些疾病授權令人滿意的診斷、預防或治療方法(否則產品將對受影響的人產生重大好處)。在歐盟，孤兒藥物指定使一方有權獲得財政激勵，如降低費用或免除費用。

一般來説，如果一種具有孤兒藥物名稱的藥物隨後獲得了其具有該名稱的適應症的首次上市批准，該藥物有權享有一段市場排他期，這將阻止EMA或FDA在該時間段內批准同一藥物和適應症的另一上市申請，除非在有限的情況下。如果競爭對手能夠先於我們獲得孤立藥物獨家經營權，而該產品的活性成分和適應症與我們的候選產品相同，則除非我們能夠證明我們的藥物在臨牀上優於批准的藥物，否則我們可能在很長一段時間內無法獲得適用監管機構對我們藥物的批准。適用期限在美國為七年，在歐盟為十年。如果一種藥物不再符合孤兒藥物指定的標準，或者如果該藥物的利潤足夠高，從而不再有理由獲得市場獨家經營，歐盟的獨家經營期可以縮短到六年。

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即使在孤兒藥物獲得批准後，如果FDA得出結論認為，後者在臨牀上更優越，因為它被證明在很大一部分目標人羣中更安全，更有效，或者對患者護理做出了重大貢獻，那麼FDA隨後也可以批准隨後針對相同疾病的同一藥物的申請。此外，指定的孤兒藥物如果被批准用於比其獲得孤兒指定的適應症更廣泛的用途，則不能獲得孤兒藥物排他性。此外，如果FDA後來確定指定請求存在重大缺陷，或者如果我們無法生產足夠數量的產品來滿足患有這種罕見疾病或疾病的患者的需求，則可能會失去孤兒藥物在美國的獨家營銷權。孤兒藥物指定既不會縮短藥物的開發時間或監管審查時間，也不會在監管審查或批准過程中給藥物帶來任何優勢。

FDA指定的罕見兒科疾病並不保證產品的NDA在獲得批准後有資格獲得優先審查券，也不會加快開發或監管審查過程，也不會增加STK-001或我們未來的任何候選產品獲得上市批准的可能性。

根據罕見兒科疾病優先審查代金券計劃，一旦符合資格的NDA獲得治療罕見兒科疾病的NDA批准，此類申請的發起人將有資格獲得罕見兒科疾病優先審查代金券，該代金券可用於獲得後續生物製品許可證申請(BLA)或NDA的優先審查。我們可能會為STK-001尋求罕見的兒科疾病名稱。如果在2020年10月1日之前指定了產品候選，在2022年10月1日之前獲批的就有資格領取代金券。然而，我們不希望STK-001或我們未來的任何候選產品在該日期或根本不會獲得批准，因此，除非國會進一步重新授權該計劃，否則我們可能無法在計劃到期前獲得優先審查券。此外，指定一種治療罕見兒科疾病的藥物並不能保證NDA在申請獲得批准時符合罕見兒科疾病優先審查憑證的資格標準。最後，罕見的兒科疾病指定不會導致產品更快的開發或監管審查，也不會增加它獲得上市批准的可能性。

FDA審查和批准新產品的能力可能會受到各種因素的阻礙，包括預算和資金水平、聘用和留住關鍵人員的能力，以及法定、監管和政策變化。

FDA審查和批准新產品的能力可能會受到各種因素的影響，包括預算和資金水平、僱用和留住關鍵人員的能力，以及法律、法規和政策的變化。此外，政府對資助研究和開發活動的其他政府機構的資助也受到政治過程的影響，這一過程本質上是不穩定和不可預測的。

FDA和其他政府機構正確管理其職能的能力在很大程度上取決於政府資金水平和填補關鍵領導任命的能力，以及各種因素。目前，FDA專員職位空缺，等待新總統政府任命新專員。新委員的確認過程可能不會有效進行。推遲填補或更換關鍵職位可能會嚴重影響FDA和其他機構履行職能的能力，並可能極大地影響醫療保健和製藥業。

2016年12月，第21屆^ST“世紀治療法案”簽署成為法律，旨在推進醫療創新，並授權FDA直接招聘與藥物和設備開發和審查相關的職位。“世紀治療法案”簽署成為法律，旨在推動醫療創新，並授權FDA直接招聘與藥物和設備開發和審查相關的職位。過去，與私營企業提供的薪酬相比，FDA往往無法提供關鍵的領導候選人(包括科學家)具有競爭力的薪酬方案。21世紀^ST世紀治療法案旨在精簡該機構的招聘流程，並通過擴大現有薪酬結構中提供的狹窄範圍，使FDA能夠競爭領導人才。

FDA和其他政府機構的中斷也可能會減緩必要的政府機構審查或批准新藥所需的時間，這將對我們的運營結果和業務產生不利影響。

我們與未來客户、提供商和第三方付款人的運營和關係將受到適用的反回扣、欺詐和濫用以及其他醫療法律法規的約束，這可能使我們面臨刑事制裁、民事處罰、合同損害、聲譽損害以及利潤和未來收益減少等處罰。

醫療保健提供者和第三方付款人將在推薦和處方我們獲得市場批准的任何候選產品方面發揮主要作用。我們與提供商、第三方付款人和客户的未來安排將使我們受到廣泛適用的欺詐和濫用以及其他醫療法律和法規的約束，這些法律和法規可能會限制我們營銷、銷售和分銷我們獲得營銷批准的任何候選產品的業務或財務安排和關係。

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適用的美國聯邦和州醫療法律法規的限制包括：

一些州法律要求製藥公司遵守制藥業的自願合規指南和聯邦政府頒佈的相關合規指南，並可能要求製藥商報告與向醫生和其他醫療保健提供者支付和其他價值轉移或營銷支出有關的信息。在某些情況下，州法律和外國法律還管理健康信息的隱私和安全，其中許多法律在很大程度上彼此不同，而且往往不會被HIPAA搶先，從而使合規工作複雜化。

確保我們與第三方的業務安排符合適用的醫療法律和法規的努力將涉及大量成本。政府當局可能會得出結論，我們的業務實踐可能不符合當前或未來涉及適用欺詐和濫用或其他醫療保健法律和法規的現行或未來法規、法規或案例法。如果我們的運營被發現違反了任何這些法律或任何其他可能適用於我們的政府法規，我們可能會面臨重大的民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、監禁、將候選產品排除在政府資助的醫療計劃(如聯邦醫療保險和醫療補助)之外、返還、合同損害、聲譽損害、利潤減少和未來收益減少，以及削減或重組我們的業務。如果我們預期與之開展業務的任何醫生或其他醫療保健提供者或實體被發現不符合適用法律，他們可能會受到刑事、民事或行政制裁，包括被排除在政府資助的醫療保健計劃之外。

與商業化和製造相關的風險

我們的候選產品(包括STK-001)的商業成功將取決於它們被提供者、患者、患者權益團體、第三方付款人和普通醫療界接受的市場程度。

對基因治療的倫理、社會和法律方面的擔憂通常會導致額外的法規限制或禁止我們的候選產品。即使獲得FDA、EMA和其他國際監管機構的必要批准，我們的候選產品的商業成功在一定程度上也將取決於旨在提高蛋白質表達的藥物的供應商、患者和第三方付款人是否接受，特別是我們的候選產品是否具有醫療必要性、成本效益和安全性。此外，在尋求建立和擴大STK-001的銷售方面，我們可能會面臨挑戰，包括接受腰椎穿刺和鞘內給藥，這會帶來感染或其他併發症的風險。我們商業化的任何產品都可能得不到提供者、患者、患者權益團體、第三方付款人和普通醫療界的接受。如果這些產品沒有達到足夠的接受度，我們可能不會產生顯著的產品收入，也可能不會盈利。市場對基因藥物的接受程度，特別是STK-001和我們未來的候選產品，如果獲準商業化銷售，將取決於幾個因素，包括：

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即使一種潛在的產品在臨牀前研究和臨牀試驗中表現出良好的療效和安全性，市場對該產品的接受度也要等到它推出後才能完全知道。

新獲批產品的定價、承保範圍和報銷狀況尚不確定。如果我們的候選產品未能獲得或保持足夠的承保範圍和報銷，如果獲得批准，可能會限制我們營銷這些產品的能力，並降低我們創造產品收入的能力。他説：

我們的目標適應症，包括德拉韋綜合徵，都是小患者羣體的適應症。對於旨在治療較小患者羣體的候選產品在商業上是可行的，在相對基礎上，這些候選產品的報銷必須更高，以解決數量不足的問題。因此，我們將需要對任何潛在市場規模較小的已獲批准的候選產品實施覆蓋和報銷戰略。如果我們無法為第三方付款人提供的任何未來候選產品建立或維持承保範圍和足夠的報銷，這些候選產品的採用和銷售收入將受到不利影響，如果獲得批准，這反過來可能會對營銷或銷售這些候選產品的能力產生不利影響。

我們預計，第三方付款人的覆蓋和報銷將是大多數患者能夠負擔得起這些治療的關鍵。因此，STK-001和我們未來候選產品的銷售將在很大程度上取決於國內和國際上，我們候選產品的費用將在多大程度上由健康維護、管理醫療、藥房福利和類似的醫療管理組織支付，或者將由政府當局、私人健康保險公司和其他第三方付款人報銷。即使提供保險，批准的報銷金額也可能不夠高，不足以讓我們建立或保持足夠的定價，以實現足夠的投資回報。

與新批准的產品的保險覆蓋和報銷相關的不確定性很大。在美國，政府當局關於新產品報銷的主要決定通常由聯邦醫療保險和醫療補助服務中心(CMS)做出，因為CMS決定新產品是否以及在多大程度上將在聯邦醫療保險下覆蓋和報銷。私人付款人傾向於在很大程度上遵循CMS。然而，一個付款人決定為一種藥品提供保險並不能保證其他付款人也會為該藥品提供保險。此外，付款人決定為藥品提供保險並不意味着將批准適當的報銷費率。歐洲的報銷機構可能比CMS更保守。例如，一些抗癌藥物在美國已獲準報銷，而在某些歐洲國家尚未獲批報銷

在美國以外，國際運營通常受到廣泛的政府價格控制和其他市場監管，我們相信，歐洲、加拿大和其他國家對成本控制舉措的日益重視已經並將繼續給我們的候選產品等療法的定價和使用帶來壓力。在許多國家，特別是歐盟國家，作為國家衞生系統的一部分，醫療產品的價格受到不同的價格控制機制的影響。在這些國家，在收到產品的上市批准後，與政府當局進行定價談判可能需要相當長的時間。為了在一些國家獲得報銷或定價批准，我們可能需要進行一項臨牀試驗，將我們候選產品的成本效益與其他可用的療法進行比較。一般來説，這種制度下的產品價格比美國低很多。其他國家允許公司固定自己的產品價格，但監控公司的利潤。額外的外國價格管制或定價法規的其他變化可能會限制我們能夠向我們的候選產品收取的費用。因此，在美國以外的市場，與美國相比，我們候選產品的報銷可能會減少，可能不足以產生商業上合理的收入和利潤。

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此外，在美國和國際上，政府和第三方付款人加大力度限制或降低醫療成本，可能會導致這些組織限制批准的新產品的覆蓋範圍和報銷水平，因此，它們可能無法覆蓋或為我們的候選產品提供足夠的付款。我們預計，由於管理型醫療保健的趨勢、某些第三方付款人(如醫療保健組織)的影響力不斷增加，以及額外的立法變化，我們的任何候選產品的銷售都將面臨定價壓力。醫療費用總體上的下行壓力，特別是處方藥和外科手術等治療的壓力變得非常大。因此，新產品進入醫療保健市場的壁壘越來越高。最近，出現了第三方付款人拒絕為FDA批准的產品標籤上註明治療的患者報銷治療的情況。即使我們成功地獲得了FDA的批准，將我們的候選產品商業化，我們也不能保證我們能夠確保對所有使用我們的候選產品進行治療的患者進行報銷。

除了CMS和私人付款人之外，美國醫學會(American Medical Association，簡稱AMA)等專業組織也可以通過確定護理標準來影響有關新產品報銷的決定。此外，許多私人付款人與銷售軟件的商業供應商簽約，這些供應商提供的指導方針試圖限制某些被認為對現有替代產品提供有限好處的產品的使用，並因此對其進行報銷。此類組織可能會制定準則，限制報銷或使用我們的候選產品。即使我們或我們的協作者獲得監管批准的一個或多個候選產品獲得了有利的覆蓋範圍和報銷狀態，未來也可能會實施不太有利的覆蓋政策和報銷費率。

當前和潛在的未來醫療改革可能會對新批准的產品的定價、保險覆蓋範圍和報銷狀態產生不利影響。

為應對冠狀病毒大流行，《冠狀病毒援助、救濟和經濟安全法案》(CARE法案)於2020年3月簽署成為法律。CARE法案旨在為受冠狀病毒大流行影響的個人、家庭和企業提供緊急援助和醫療保健，並總體上支持美國經濟。由於最近頒佈了CARE法案，其實施存在高度的不確定性。我們預計未來可能會採取額外的州和聯邦醫療改革措施，其中任何一項都可能限制聯邦和州政府為醫療產品和服務支付的金額，這可能會導致對我們未來產品的需求減少或額外的定價壓力。

如果我們進行計劃中的臨牀前研究或任何未來臨牀試驗所依賴的第三方沒有按照合同要求執行，不能滿足法規或法律要求或錯過預期的最後期限，我們的開發計劃可能會被推遲，從而對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生不利影響。

我們依賴第三方進行基因測試，並依賴第三方合同研究組織(CRO)、合同製造組織(CMO)、顧問和其他人來設計、實施、監督和監控與我們候選產品的發現、製造、臨牀前研究和臨牀試驗相關的關鍵活動，我們打算對與現有和未來計劃相關的未來活動也採取同樣的做法。由於我們依賴第三方，沒有能力獨立進行所有必需的測試、發現、製造、臨牀前研究或臨牀試驗，因此與我們自己進行相比，我們對發現、製造、臨牀前研究和臨牀試驗的時間、質量和其他方面的控制較少。這些調查人員、CRO、CMO和顧問不是我們的員工，我們對他們用於我們項目的時間和資源控制有限。這些第三方可能與其他實體有合同關係，其中一些可能是我們的競爭對手，這可能會從我們的計劃中耗費時間和資源。我們與之簽約的第三方在進行我們的發現、製造、臨牀前研究或臨牀試驗時可能不勤奮、謹慎或不及時，從而導致測試、發現、製造、臨牀前研究或臨牀試驗全部或部分延遲或不成功。

如果我們不能以商業上合理的條款與可接受的第三方簽訂合同，或者如果這些第三方沒有履行他們的合同職責，不滿足進行臨牀前研究或臨牀試驗的法律和法規要求，或者不能滿足預期的最後期限，我們的臨牀開發計劃可能會被推遲，並以其他方式受到不利影響。在任何情況下，我們都有責任確保我們的每一項臨牀前研究和臨牀試驗都是按照試驗的一般調查計劃和方案進行的。我們對我們無法控制的第三方的依賴並不能免除我們的這些責任和要求。任何此類事件都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生不利影響。

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我們在快速技術變化的環境中面臨着激烈的競爭，我們的競爭對手可能會在我們之前獲得監管部門的批准，或者開發比我們更先進或更有效的療法，這可能會損害我們的業務、財務狀況以及我們成功營銷或商業化STK-001和我們未來候選產品的能力。

生物技術和製藥行業，包括基因藥物和反義寡核苷酸領域，具有技術日新月異、競爭激烈和高度重視知識產權的特點。我們知道有幾家公司專注於開發各種適應症的ASO治療方法，還有幾家公司正在研究其他修飾基因和調節蛋白質表達的方法。我們還可能面臨來自大型和專業製藥和生物技術公司、學術研究機構、政府機構以及公共和私人研究機構的競爭。

有多種治療癲癇的方法，包括大麻二醇(如GW製藥公司)、plc公司的Epidiolex、GABA受體激動劑(如氯巴扎姆)和穀氨酸阻滯劑(如託吡酯)。此外，許多化合物正處於臨牀開發階段，用於治療癲癇。我們認為臨牀開發流水線包括來自不同公司的大麻素、5-羥色胺釋放刺激劑、膽固醇24-羥化酶抑制劑和鈉通道拮抗劑。除了來自這些小分子藥物的競爭外，我們可能開發的任何產品都可能面臨來自其他類型療法的競爭，例如基因療法、基因編輯、修飾的mRNA療法或其他ASO方法。

我們的許多潛在競爭對手，無論是單獨或與他們的戰略合作伙伴一起，都比我們擁有更多的財務、技術和其他資源，例如更大的研發、臨牀、營銷和製造組織。生物技術和製藥行業的合併和收購可能會導致更多的資源集中在數量較少的競爭對手身上。如果競爭對手開發和商業化比我們可能開發的任何候選產品更安全、更有效、副作用更少或更少、更方便或更便宜的產品，我們的商業機會可能會減少或消失。競爭對手的產品獲得FDA或其他監管機構批准的速度也可能比我們獲得批准的速度更快，這可能會導致我們的競爭對手在我們能夠進入市場之前建立強大的市場地位(如果有的話)。此外，我們的競爭對手開發的新技術或先進技術可能會使我們當前或未來的候選產品變得不經濟或過時，我們可能無法成功地向競爭對手推銷我們的候選產品。

要成為並保持盈利，我們必須開發並最終將具有巨大市場潛力的候選產品商業化，這將要求我們在一系列具有挑戰性的活動中取得成功。這些活動包括，除其他外，完成臨牀前研究，啟動和完成我們候選產品的臨牀試驗，獲得這些候選產品的上市批准，製造、營銷和銷售那些獲得批准並滿足任何上市後要求的產品。我們可能永遠不會在任何或所有這些活動中取得成功，即使我們成功了，我們也可能永遠不會產生足以實現盈利的可觀或足夠大的收入。如果我們確實實現了盈利，我們可能無法維持或提高季度或年度的盈利能力。如果我們不能實現並保持盈利，將降低公司的價值，並可能削弱我們籌集資金、保持研發努力、擴大業務或繼續運營的能力。我們公司的價值下降也可能導致您的全部或部分投資損失。

藥品生產複雜，我們的第三方生產企業可能會遇到生產困難。如果我們的任何第三方製造商遇到這樣的困難，我們為臨牀試驗提供STK-001或我們未來候選產品的能力、我們獲得市場批准的能力或我們為患者提供候選產品的能力(如果獲得批准)可能會被推遲或停止。他説：

我們已經與數量有限的供應商建立了生產關係，以生產我們負責臨牀前或臨牀開發的任何候選產品的原材料和藥物物質。如果此類工藝不屬於供應商所有或不屬於公共領域，則每個供應商可能需要許可證才能製造此類部件。作為任何上市批准的一部分，製造商及其工藝在商業化之前必須通過FDA的資格認證。如果批准的供應商的供應中斷，商業供應可能會出現重大中斷。替代供應商將需要通過NDA補充獲得資格，這可能會導致進一步的延遲。如果依賴新的供應商進行商業生產，FDA或美國以外的其他監管機構也可能需要進行額外的研究。更換供應商可能涉及大量成本，並可能導致我們期望的臨牀和商業時間表的延遲。

藥品生產過程複雜，監管嚴格，存在多重風險。由於污染、設備故障、設備安裝或操作不當、供應商或操作員錯誤、產量不一致、產品特性多變以及生產過程難以擴展等原因，藥品生產極易受到產品損失的影響。即使與正常製造流程的微小偏差也可能導致產量下降、產品缺陷和其他供應中斷。如果在我們製造商的設施中發現微生物、病毒或其他污染，這些設施可能需要關閉很長一段時間以調查和補救污染，這可能會延誤臨牀試驗並對我們的業務造成不利影響。此外，如果FDA確定我們的製造商不符合FDA的法律和法規，包括那些管理cGMP的法律和法規，FDA可能會拒絕NDA批准，直到缺陷得到糾正，或者我們將NDA中的製造商更換為符合要求的製造商。

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此外，用於臨牀試驗或商業規模的大規模生產還存在相關風險，其中包括成本超支、工藝放大的潛在問題、工藝重複性、穩定性問題、是否符合良好的生產實踐、批次一致性和原材料的及時可用性等。即使我們或我們的合作者獲得了任何候選產品的監管批准，也不能保證製造商能夠按照FDA或其他監管機構可接受的規格生產批准的產品，生產足夠數量的產品以滿足產品潛在發佈的要求或滿足未來的潛在需求。如果我們的製造商不能生產足夠的數量進行臨牀試驗或商業化，商業化的努力就會受到影響，這將對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生不利影響。

我們對數量有限的製造商的依賴、藥品製造的複雜性以及擴大生產流程的困難可能會導致我們候選產品的臨牀試驗、監管提交、所需批准或商業化的延遲，導致我們招致更高的成本，並阻止我們成功地將我們的候選產品商業化。此外，如果我們的供應商不能以商業合理的價格及時交付所需的商業數量的材料，並且我們無法獲得一個或多個能夠以基本相同的成本及時生產的替代供應商，我們的臨牀試驗可能會被推遲，或者我們可能會損失潛在的收入。

如果我們不能建立銷售和營銷能力，或與第三方達成協議來營銷和銷售STK-001和我們未來的候選產品，我們可能無法產生任何收入。他説：

我們目前還沒有一個組織來銷售、營銷和分銷STK-001和我們未來的候選產品，建立和維護這樣一個組織的成本可能會超過這樣做的成本效益。為了營銷任何可能獲得批准的產品，我們必須建立我們的銷售、營銷、管理和其他非技術能力，或者與第三方安排執行這些服務。對於我們目前的某些計劃以及未來的計劃，我們可能完全依賴聯盟合作伙伴進行銷售和營銷。此外，雖然如果我們能夠獲得營銷任何候選產品的批准，我們打算建立一個銷售組織，但我們可能會與第三方結成戰略聯盟，開發和商業化STK-001和其他未來的候選產品，包括在美國以外的市場或我們資源範圍之外的其他大型市場。這將減少這些產品的銷售收入。

任何未來的戰略聯盟合作伙伴可能沒有為我們候選產品的商業化投入足夠的資源，或者可能由於我們無法控制的因素而導致產品商業化失敗。如果我們無法建立有效的聯盟，使我們能夠向醫療保健專業人員和地理區域(包括美國)銷售我們自己的營銷和銷售隊伍無法覆蓋的候選產品，或者如果我們未來的潛在戰略聯盟合作伙伴不能成功地將候選產品商業化，我們從產品銷售中創造收入的能力將受到不利影響。

如果我們不能獨立或與第三方建立足夠的銷售、營銷和分銷能力，我們可能無法產生足夠的產品收入，也可能無法盈利。我們將與許多目前擁有廣泛和資金充足的營銷和銷售業務的公司競爭。如果沒有內部團隊或第三方的支持來執行營銷和銷售職能，我們可能無法成功地與這些更成熟的公司競爭。

我們可能會花費有限的資源來追求特定的候選產品或適應症，而無法利用可能更有利可圖或成功可能性更大的候選產品或適應症。

由於我們的財務和管理資源有限，我們將重點放在我們為特定適應症確定的研究計劃和產品候選上。因此，我們可能會放棄或推遲尋找其他候選產品或後來證明具有更大商業潛力的其他指標的機會。我們的資源分配決策可能會導致我們無法及時利用可行的商業產品或有利可圖的市場機會。我們在當前和未來研發計劃以及特定適應症候選產品上的支出可能不會產生任何商業上可行的產品。如果我們沒有準確評估特定候選產品的商業潛力或目標市場，在保留該候選產品的獨家開發和商業化權利對我們更有利的情況下，我們可能會通過合作、許可或其他版税安排放棄對該候選產品的寶貴權利。

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我們可能不能成功地找到戰略合作伙伴來繼續開發我們未來的某些候選產品，或者成功地將某些適應症商業化或在市場上競爭。

在未來，我們可能會決定與非營利組織、大學、製藥和生物技術公司合作，開發現有的和新的候選產品，並將其商業化。我們在尋找合適的合作者方面面臨着激烈的競爭。我們是否就合作達成最終協議將取決於我們對合作者的資源和專業知識的評估、建議的合作的條款和條件，以及建議的合作者對一些因素的評估。這些因素可能包括臨牀試驗的設計或結果、FDA或美國境外類似監管機構批准的可能性、候選對象產品的潛在市場、製造和向患者交付此類候選產品的成本和複雜性、競爭藥物的潛力、我們對技術所有權的不確定性，如果在不考慮挑戰的價值以及一般的行業和市場條件的情況下對技術所有權提出挑戰的話就可能存在這種不確定性。合作者還可以考慮替代候選產品或技術，以獲得類似的可供協作的指示，以及對於我們的候選產品，這樣的協作是否會比與我們的協作更具吸引力。我們可能建立的任何其他合作或其他安排的條款可能對我們不利。協作的談判和記錄既複雜又耗時。此外，最近大型製藥公司之間的業務合併數量很大，導致未來潛在合作伙伴的數量減少。他説：

我們可能無法在及時的基礎上、以可接受的條件或根本不能就合作進行談判。如果我們無法做到這一點，我們可能不得不削減我們正在尋求合作的候選產品的開發，減少或推遲其開發計劃或我們的一個或多個其他開發計劃，推遲其潛在的商業化或縮小任何銷售或營銷活動的範圍，或者增加我們的支出並自費進行開發或商業化活動。如果我們選擇增加我們的支出，為我們自己的開發或商業化活動提供資金，我們可能需要獲得額外的資本，這些資本可能無法以可接受的條件提供給我們，或者根本無法獲得。如果我們沒有足夠的資金，我們可能無法進一步開發我們的候選產品，或者將它們推向市場併產生產品收入。

任何潛在的協作安排的成功將在很大程度上取決於我們的合作者的努力和活動。協作者通常在確定他們將應用於這些協作的工作和資源方面有很大的自由裁量權。合作安排各方之間在臨牀開發和商業化問題上的分歧可能會導致開發過程的延誤或將適用的候選產品商業化，在某些情況下，還會終止此類合作安排。如果雙方都沒有最終決策權，這些分歧可能很難解決。與製藥或生物技術公司及其他第三方的合作通常由另一方終止或終止。任何此類終止或到期都將對我們的財務造成不利影響，並可能損害我們的商業聲譽。

與我們的財務狀況有關的風險

我們有運營虧損的歷史，我們可能無法實現或維持盈利。我們預計在可預見的將來我們將繼續蒙受損失。如果我們不能獲得額外的資金來進行我們計劃的研究和開發工作，我們可能會被迫推遲、減少或取消我們的產品開發計劃或商業開發工作。

我們是一家初創階段的生物技術公司，運營歷史有限，可以作為您投資決策的依據。生物技術產品開發是一項投機性很強的工作，涉及很大程度的風險。到目前為止，我們的業務主要侷限於組織和配備我們的公司、業務規劃、籌集資金、獲得和開發產品和技術權、製造以及為我們的候選產品進行研究和開發活動。我們從未從產品銷售中獲得任何收入。我們的任何候選產品都沒有獲得監管部門的批准，到目前為止，我們通過出售優先股和普通股的收益為我們的運營提供了資金。

自成立以來，我們每年都出現淨虧損。截至2020年3月31日和2019年3月31日的三個月，我們分別淨虧損110萬美元和570萬美元。截至2020年3月31日，我們累計逆差6910萬美元。我們幾乎所有的運營虧損都是由與我們的研究和開發計劃相關的成本以及與我們的運營相關的一般和行政成本造成的。我們預計，在未來幾年和可預見的將來，由於我們打算繼續進行研發、臨牀測試、合規活動、製造活動，如果我們的任何候選產品獲得批准，銷售和營銷活動，加上預期的一般和行政費用，可能會導致我們在可預見的未來遭受重大虧損，因此我們預計將繼續招致重大費用和運營虧損，因為我們打算繼續進行研發、臨牀測試、合規活動、製造活動，如果我們的任何候選產品獲得批准，銷售和營銷活動，加上預期的一般和行政費用，可能會導致我們在可預見的未來遭受重大虧損。我們之前的虧損，加上預期的未來虧損，已經並將繼續對我們的股東權益和營運資本產生不利影響。

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我們預計，我們將需要籌集額外的資金，然後我們才能預期從STK-001或我們未來的候選產品的任何潛在的未來銷售中盈利。這筆額外的融資可能無法以可接受的條款獲得，或者根本不能獲得。如果在需要時不能獲得這筆必要的資金，可能會迫使我們推遲、限制或終止我們的產品開發努力或其他操作。

我們將需要大量的未來資金，以便完成STK-001和其他未來候選產品(如果有的話)的計劃和未來的臨牀前和臨牀開發，並有可能將這些候選產品商業化。根據我們目前的運營計劃，我們相信，截至2020年3月31日，我們的現金、現金等價物和限制性現金為2.115億美元，將使我們能夠為2023年之前的運營費用和資本支出需求提供資金。我們預計我們在候選產品的臨牀前研究和臨牀試驗方面的支出水平將會增加。此外，如果我們的任何候選產品獲得市場批准，我們預計將產生與商業推出、產品銷售、醫療事務、營銷、製造和分銷相關的鉅額費用。此外，我們預計作為一家上市公司會產生與運營相關的額外成本。因此，我們將需要獲得與我們持續運營相關的大量額外資金。如果我們無法在需要時或在有吸引力的條件下籌集資金，我們將被迫推遲、減少或取消某些許可活動、我們的研發計劃或其他業務。

當我們需要時，可能沒有額外的資本可用，而且我們的實際現金需求可能比預期的要大。如果我們在我們的行業或整個市場的投資有限的時候需要額外的資本，我們可能無法以優惠的條件籌集資金(如果有的話)。如果我們不能以對我們有利的條款獲得融資，我們可能需要停止或減少開發或商業化活動，出售我們的部分或全部資產，或與其他實體合併，這可能會導致您的全部或部分投資損失。

我們未來的資本需求將視乎很多因素而定，包括：

我們的候選產品如果獲得批准，可能不會取得商業成功。我們的商業收入(如果有的話)將來自銷售候選產品，我們預計這些產品在很多年內(如果有的話)都不會投入商業使用。因此，我們將需要繼續依賴額外的融資來實現我們的業務目標，這些融資可能無法以可接受的條件提供給我們，或者根本無法獲得。

我們有限的經營歷史可能會使您很難評估我們業務到目前為止的成功程度，也很難評估我們未來的生存能力。

我們是一家成立於2014年6月的早期生物技術公司。到目前為止，我們的業務僅限於組織和配備我們的公司、業務規劃、籌集資金、獲取我們的技術、確定潛在的候選產品、對我們的候選產品進行研究和臨牀前研究、製造和建立許可安排。我們尚未證明有能力完成我們的候選產品的臨牀試驗、獲得市場批准、生產商業規模的產品或進行成功商業化所需的銷售和營銷活動。因此，如果我們有更長的運營歷史，您對我們未來成功或生存能力的任何預測可能都不會像它們所能做到的那樣準確。

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此外，作為一項新業務，我們可能會遇到不可預見的費用、困難、併發症、延誤等已知和未知的因素。我們需要從一家專注於許可和研究的公司過渡到一家也有能力支持臨牀開發和商業活動的公司。我們在這樣的過渡中可能不會成功。

我們利用淨營業虧損結轉的能力可能會受到限制。

在我們的歷史中，我們遭受了巨大的虧損，預計在不久的將來不會盈利，我們可能永遠也不會實現盈利。截至2019年12月31日，對於2018年前產生的淨運營虧損結轉，我們的聯邦和州淨運營虧損結轉(NOL)分別約為5450萬美元和5630萬美元，將於2034年開始的不同日期到期。2018年及以後產生的淨營業虧損沒有到期。在我們繼續產生應税損失的情況下，未使用的損失將結轉來抵消未來的應税收入(如果有的話)，直到這些未使用的損失到期。根據修訂後的1986年“國內税法”第382和383條或該法規，如果一家公司經歷了“所有權變更”，通常定義為在三年期間其股權所有權變化超過50%(按價值計算)，公司使用變更前NOL和其他變更前税收屬性(如研究税收抵免)來抵消變更後收入的能力可能會受到限制。我們可能在前幾年經歷了一次或多次所有權變化，未來可能會因為我們股票所有權的後續變化而經歷所有權變化。因此，如果我們賺取淨應税收入，我們使用變更前的NOL來抵消美國聯邦應税收入的能力可能會受到限制，這可能會導致我們未來的納税義務增加。此外，在州一級，可能會有一段時間暫停或以其他方式限制NOL的使用，這可能會加速或永久增加州應繳税款。

美國聯邦所得税改革和其他税法的變化可能會對我們產生不利影響。他説：

2017年12月，美國聯邦税收立法，通常被稱為減税和就業法案，或TCJA，簽署成為法律，對該法進行了重大改革。除其他事項外，TCJA包括美國聯邦税率的變化，對商業利息扣除施加了重大的額外限制，允許資本支出的支出，實施從“全球”税制向部分“地區”税制的遷移，並修改或廢除了許多商業扣減和抵免。

我們繼續研究TCJA可能對我們的業務產生的影響。TCJA是對美國聯邦所得税法的一次影響深遠且複雜的修訂，對不同類別的納税人和行業產生了截然不同的影響，在某些情況下還會產生抵消影響，並將需要隨後在多個領域制定和解釋規則。在新法律實施的早期階段，無法可靠地預測TCJA對整體經濟、我們經營的行業以及我們和我們合作伙伴的業務的長期影響。不能保證TCJA不會對我們的經營業績、財務狀況和未來的業務運營產生負面影響。TCJA的估計影響是基於我們管理層目前的知識和假設，並與我們的税務顧問進行了磋商。由於我們在美國的估值津貼，該法案正在進行的税收影響預計不會在未來一段時間內實質性地改變我們的有效税率。

此外，任何政府當局均可制定可能影響我們税務負擔的新法例或規例。我們無法預測此類與税收相關的重大事態發展的時間或程度，這可能會對我們的財務業績產生負面影響。此外，我們使用我們最好的判斷，試圖量化和保留這些納税義務。然而，税務當局的挑戰，我們利用税收優惠(如結轉或税收抵免)的能力，或偏離其他與税收相關的假設，可能會對我們的業務、運營結果或財務狀況產生實質性的不利影響。

與我們的知識產權有關的風險

我們的成功在一定程度上取決於我們獲得、維護和保護我們知識產權的能力。保護我們的專有權利和技術是困難和昂貴的，我們可能無法確保它們的保護。

我們的商業成功在很大程度上將取決於獲得和維護我們的專利技術和候選產品的專利、商標、商業祕密和其他知識產權保護，包括探戈、STK-001和探戈確認的其他基因靶點、各自的成分、配方、聯合療法、用於製造這些物質的方法和治療方法，以及成功地保護我們的專利和其他知識產權免受第三方挑戰。我們阻止未經授權的第三方製造、使用、銷售、提供銷售、進口或以其他方式將我們的候選產品商業化的能力取決於我們在涵蓋這些活動的有效和可強制執行的專利或商業祕密下擁有的權利的程度。如果我們開發的任何產品或技術不能獲得和維持專利保護，或所獲得的專利保護範圍不夠廣泛，我們的競爭對手可能會開發和商業化與我們相似或相同的產品和技術，而我們將可能開發的任何候選產品商業化的能力可能會受到不利影響。

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申請專利的過程既昂貴又耗時，我們可能無法以合理的費用或及時地提交和起訴所有必要或可取的專利申請。此外，我們可能不會在所有相關市場追求或獲得專利保護。我們也有可能在獲得專利保護為時已晚之前，無法確定我們的研究和開發成果中的可申請專利的方面。此外，在某些情況下，我們可能無權控制專利申請的準備、提交和起訴，或維護專利，包括我們向第三方授權或授權給第三方並依賴我們的許可人或被許可人這樣做的技術。我們未決的和未來的專利申請可能不會產生已頒發的專利。即使我們目前或將來許可或擁有的專利申請作為專利發佈，它們也不會以能夠為我們提供任何有意義的保護、阻止競爭對手或其他第三方與我們競爭或以其他方式為我們提供任何競爭優勢的形式發佈。我們持有的或許可內的任何專利可能會受到第三方的挑戰、縮小、規避或無效。因此，我們不知道我們的任何平臺進展和候選產品是否會受到有效和可強制執行的專利的保護或繼續受到保護。此外，我們現有的專利和我們獲得的任何未來專利可能還不夠廣泛，不足以阻止其他人使用我們的技術或開發與之競爭的產品和技術。

我們依賴於從第三方獲得許可的知識產權，我們的許可方可能並不總是按照我們的最佳利益行事。如果我們未能履行我們在知識產權許可下的義務，如果許可被終止，或者如果出現與這些許可有關的糾紛，我們可能會失去對我們的業務非常重要的重大權利。

我們依賴於從別人那裏獲得許可的專利、專有技術和專有技術。我們對此類專利、專有技術和專有技術的許可可能不會在我們未來可能希望開發或商業化產品的所有相關使用領域和所有地區提供獨家權利。我們向他人許可專利、專有技術和專有技術的協議很複雜，此類協議中的某些條款可能會受到多種解釋的影響。

例如，我們與冷泉港實驗室和南安普頓大學簽訂了許可協議，根據這些協議，我們對我們的探戈平臺STK-001和未來的候選產品的關鍵專利和專利申請進行了許可。有關這些協議的更多信息，請參閲“營業執照協議”。這些協議對我們施加了各種勤奮、里程碑付款、特許權使用費、保險和其他義務。如果我們不遵守這些義務，我們的許可人可能有權終止我們的許可，在這種情況下，我們將無法開發或營銷我們的探戈平臺或STK-001或這些協議許可的知識產權所涵蓋的任何其他候選技術或產品。此外，我們可能需要從我們現有的許可人和其他人那裏獲得額外的許可，以推進我們的研究或允許我們可能開發的候選產品商業化。我們可能無法以合理的成本或合理的條款獲得任何額外的許可證(如果有的話)。在任何一種情況下，我們都可能需要花費大量的時間和資源來重新設計我們的技術、候選產品或製造它們的方法，或者開發或許可替代技術，所有這些在技術或商業基礎上都可能是不可行的。如果我們無法做到這一點，我們可能無法開發受影響的技術或候選產品或將其商業化。

如果我們或我們的許可方不能充分保護我們許可的知識產權，我們將候選產品商業化的能力可能會受到影響。我們無法完全控制我們的授權內專利和專利申請的維護、起訴和訴訟，並可能對未來可能授權內的知識產權進行有限的控制。例如，我們不能確定我們的許可人的維護和起訴等活動已經或將會遵守適用的法律和法規，或將導致有效和可強制執行的專利和其他知識產權。我們的許可人的侵權訴訟或辯護活動可能不像我們自己進行的那樣激烈，或者可能不符合我們的最佳利益。

此外，我們的一些授權專利和專利申請中包含的發明是使用美國政府資助或其他非政府資助進行的。我們依賴我們的許可方確保遵守此類資金產生的適用義務，例如及時報告，這是與許可內專利和專利申請相關的義務。如果我們的許可人未能履行其義務，可能會導致相關專利的權利喪失或無法強制執行。例如，政府可以對這種許可內的專利擁有某些權利，包括授權政府使用發明或讓他人代表政府將發明用於非商業目的的非獨家許可。如果美國政府隨後決定行使這些權利，就不需要聘請我們作為其承包商。這些權利還可能允許政府行使使用或允許第三方使用此類許可內專利所涵蓋的技術的先行權。如果政府確定有必要採取行動，因為我們或我們的許可人未能實現政府資助的技術的實際應用，因為有必要採取行動來緩解健康或安全需求，滿足聯邦法規的要求，或優先考慮美國工業，則政府也可以行使其遊行權利。此外，我們對這類獲得許可的政府資助的發明的權利可能會受到在美國製造包含此類發明的產品的某些要求的約束。上述任何一項都可能對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景造成重大損害。他説：

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此外，任何可能出現的合同解釋分歧的解決可能會縮小我們認為是我們對相關專利、專有技術和專有技術的權利的範圍，或者增加我們認為是我們在相關協議下的財務或其他義務。根據許可協議，我們與我們的許可人之間可能發生的關於知識產權的爭議可能包括以下方面的爭議：

如果圍繞我們許可的知識產權的爭議妨礙或削弱我們以可接受的條款維持現有許可安排的能力，我們可能無法成功開發受影響的技術或候選產品並將其商業化。因此，我們知識產權許可的任何終止或爭議都可能導致我們失去開發和商業化我們的探戈平臺(STK-001)的能力，或者我們可能會失去其他重要的權利，這些權利中的任何一項都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。

例如，我們與某些第三方研究合作伙伴達成的協議規定，在我們的關係過程中開發的改進可以由我們或我們的第三方研究合作伙伴單獨擁有，或者由我們和第三方共同擁有。如果我們確定僅由與我們合作的研究合作伙伴或其他第三方擁有此類改進的權利對於將我們的候選藥物商業化或保持我們的競爭優勢是必要的，我們可能需要從該第三方獲得許可才能使用這些改進並繼續開發、製造或營銷我們的候選藥物。我們可能無法在獨家基礎上、以商業合理的條款或根本無法獲得這樣的許可，這可能會阻止我們將候選藥物商業化，或者讓我們的競爭對手或其他人有機會獲得對我們的業務重要的技術。我們還可能需要我們知識產權的任何共同所有人的合作，以便向第三方強制執行此類知識產權，而此類合作可能不會提供給我們。

我們擁有和許可的專利和專利申請可能不會為我們的探戈平臺、我們的STK-001候選產品和我們未來的候選產品提供足夠的保護，或者不會帶來任何競爭優勢。他説：

我們已經授權了一項已頒發的美國專利和專利申請，這些專利和申請涵蓋了STK-001的作用機制。截至本季度報告Form 10-Q的日期，我們已申請了專門涵蓋STK-001及其使用的專利申請，但目前尚未擁有或許可任何專門涵蓋STK-001或其使用的已頒發的美國專利。我們不能確定這些專利申請中的任何一項將作為專利頒發，如果它們這樣做了，這些專利是否會涵蓋或充分保護STK-001，或者這些專利不會受到挑戰、縮小、規避、無效或無法強制執行。

除了針對我們探戈平臺背後的技術的聲明外，我們擁有和許可的專利和專利申請還包含針對我們候選產品中的活性藥物成分或原料藥的物質組成的聲明，以及針對使用原料藥進行特定治療的使用方法。處方藥產品中活性藥物成分的物質組成專利提供保護，而不考慮所使用原料藥的任何特定使用方法。使用方法專利不阻止競爭者或其他第三方為超出專利方法範圍的指示開發或銷售相同的產品。此外，在使用方法專利方面，即使競爭對手或其他第三方不積極推廣他們的產品，以配合我們可能獲得專利的有針對性的適應症或用途，供應商可能會建議患者在標籤外使用這些產品，或由患者自己使用。儘管標籤外使用可能會侵犯或助長對使用方法專利的侵犯，但這種做法很常見，這類侵權行為很難預防或起訴。

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生物技術和製藥領域的專利強度涉及複雜的法律和科學問題，可能是不確定的。我們擁有的或許可中的專利申請可能無法產生已頒發的專利，其權利要求涵蓋我們的候選產品或其在美國或其他國家/地區的使用。例如，在我們的專利申請懸而未決期間，我們可能需要接受第三方的預發行申請，或者向美國專利商標局或美國專利商標局(USPTO)提交在先技術，或者捲入幹擾或派生程序，或在外國司法管轄區進行同等程序。即使專利確實成功頒發，第三方也可以通過異議、撤銷、重新審查、授權後和各方之間的審查程序，對其發明性、有效性、可執行性或範圍提出質疑。任何此類提交、訴訟或訴訟中的不利裁決可能會導致專利權的喪失、排他性的喪失，或者專利主張的縮小、無效或不可執行，這可能會限制我們阻止他人使用或商業化類似或相同的技術和產品的能力，或者限制我們的技術和候選產品的專利保護期限。此外，即使它們沒有受到挑戰，我們的專利和專利申請也可能不能充分保護我們的知識產權或阻止其他人圍繞我們的權利要求進行設計。此外，我們擁有和授權的一些專利和專利申請可能與第三方共同擁有。如果我們無法獲得任何此類第三方共同所有人在此類專利或專利申請中的權益的獨家許可，這些共同所有人可能會將其權利許可給其他第三方，包括我們的競爭對手，而我們的競爭對手可以銷售與之競爭的產品和技術。此外, 我們可能需要我們專利的任何此類共同所有人的合作，以便向第三方強制執行此類專利，而此類合作可能不會提供給我們。如果我們持有的專利申請對我們的候選產品提供的保護的廣度或強度受到威脅，可能會阻止公司與我們合作開發我們的候選產品，並威脅到我們將候選產品商業化的能力。此外，如果我們在新產品候選產品的開發、測試和監管審查方面遇到延誤，我們可以在專利保護下銷售我們候選產品的時間將會縮短。

由於美國和其他國家的專利申請在提交後的一段時間內是保密的，所以在任何時候，我們都不能確定我們過去或將來是第一個提交與我們的產品候選有關的專利申請的公司。此外，美國的一些專利申請可能會保密，直到專利頒發。因此，可能有一些我們不知道的現有技術可能會影響專利權利要求的有效性或可執行性，我們可能會受到優先權糾紛的影響。我們可能被要求放棄某些專利的部分或全部期限或某些專利申請的全部期限。可能存在我們沒有意識到的可能影響專利權利要求的有效性或可執行性的現有技術。也可能存在我們知道但我們不相信會影響索賠的有效性或可執行性的現有技術，但最終可能會發現影響索賠的有效性或可執行性。我們不能保證，如果受到挑戰，我們的專利將被法院、專利局或其他政府機構宣佈為有效或可強制執行，或者即使被認定為有效和可強制執行，法院也會認定競爭對手的技術或產品侵犯了我們的專利。我們可能會分析我們認為與我們的活動相關的競爭對手的專利或專利申請，並認為我們可以自由操作與我們的候選產品相關的產品，但我們的競爭對手可能會提出索賠，包括我們認為無關的專利，這些索賠會阻礙我們的努力或可能導致我們的產品候選或我們的活動侵犯此類索賠。我們的競爭對手可能已經提交了申請，並可能在未來提交申請, 專利申請涵蓋我們的產品或技術，與我們的產品或技術類似。這些專利申請可能優先於我們擁有的和授權內的專利申請或專利，這可能需要我們獲得涵蓋這些技術的已頒發專利的權利。也存在這樣的可能性，即其他公司將在不侵犯我們的專利或其他知識產權的獨立基礎上開發與我們的候選產品具有相同效果的產品，或者將圍繞我們已經發布的涵蓋我們候選產品的專利的權利要求進行設計。他説：

同樣，我們目前擁有和許可的專利和專利申請，如果作為專利發放，針對我們的專有技術和我們的候選產品，預計將從2035年到2040年到期，而不考慮任何可能的專利期限調整或延長。我們最早的授權專利可能會在我們的第一個產品在美國或外國司法管轄區獲得市場批准之前或之後不久到期。此外，我們不能保證美國專利商標局或相關的外國專利局將批准我們目前或將來擁有的或正在許可的任何未決專利申請。一旦我們現有的專利到期，我們可能會失去排除他人實施這些發明的權利。這些專利的到期也可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生類似的重大不利影響。

未來對我們所有權的保護程度是不確定的，因為法律手段只能提供有限的保護，可能無法充分保護我們的權利，或允許我們獲得或保持我們的競爭優勢。例如：

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上述任何一項都可能對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景產生重大不利影響。

我們通過許可證內獲得關鍵技術權利的戰略可能不會成功。

我們尋求擴大我們的候選產品流水線，部分方式是授予關鍵技術的權利，包括那些與可能被探戈上調的特定基因靶點相關的技術。我們業務的未來增長將在一定程度上取決於我們是否有能力授權或以其他方式獲得更多候選產品和技術的權利。儘管我們過去已經成功地從冷泉港實驗室和南安普頓大學獲得了技術許可，但我們不能向您保證，我們將能夠以可接受的條款或根本不接受的條款從第三方獲得任何候選產品或技術的許可或權利。

例如，我們與某些第三方研究合作伙伴簽訂的協議規定，在我們的關係過程中開發的改進可以由我們或我們的第三方研究合作伙伴單獨擁有，也可以由我們和第三方共同擁有。如果我們確定研究合作伙伴或與我們合作的其他第三方獨家擁有此類改進的獨家權利對於將我們的候選藥物商業化或保持我們的競爭優勢是必要的，則我們可能需要從該第三方獲得獨家許可才能使用這些改進並繼續開發、製造或營銷我們的候選藥物。我們可能無法在獨家的基礎上、以商業合理的條款或根本無法獲得此類許可，這可能會阻止我們將候選藥物商業化，或者讓我們的競爭對手或其他人有機會獲得對我們的業務重要的技術。我們還可能需要我們知識產權的任何共同所有人的合作，以便向第三方強制執行此類知識產權，而此類合作可能不會提供給我們。他説：

此外，這些技術的內部許可和收購是一個競爭激烈的領域，一些更成熟的公司也在實施戰略，以許可或收購我們可能認為有吸引力的候選產品或技術。這些老牌公司可能比我們有競爭優勢，因為它們的規模、現金資源以及更強的臨牀開發和商業化能力。此外，將我們視為競爭對手的公司可能不願意將版權授權給我們。此外，我們可能無法在我們的重點領域內確定合適的候選產品或技術。如果我們不能成功獲得合適的候選產品或技術的權利，我們的業務和前景可能會受到實質性的不利影響。

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如果我們不能保護我們的商業祕密的機密性，我們的商業和競爭地位就會受到損害。

除了專利保護，我們還依賴專有技術和商業祕密保護，以及與我們的員工、顧問和第三方簽訂的保密協議和發明轉讓協議，以保護我們的機密和專有信息，特別是在我們認為專利保護不合適或不能獲得的情況下。

我們的政策是要求我們的員工、顧問、外部科學合作者、贊助研究人員和其他顧問在與我們開始僱傭或諮詢關係時執行保密協議。這些協議規定，除非在某些特定情況下，否則個人或實體在與我們的關係過程中開發或告知的所有關於我們的業務或財務的機密信息都將保密，不得向第三方披露。就員工而言，協議規定，所有由個人構思的、與我們目前或計劃中的業務或研發有關的發明，或在正常工作時間內在我們的辦公場所進行的發明，或使用我們的設備或專有信息進行的發明，都是我們的專有財產。就顧問和其他第三方而言，協議規定，所有與所提供服務相關的發明都是我們的專有財產。但是，我們不能保證我們已經與可能或曾經接觸到我們的商業祕密或專有技術和流程的每一方簽訂了此類協議。我們還採取了政策，並進行了培訓，為我們在保護商業祕密方面的期望提供指導，並就最佳做法提供建議。儘管做出了這些努力，但任何一方都可能違反協議，泄露我們的專有信息，包括我們的商業祕密，而我們可能無法就此類違規行為獲得足夠的補救措施。

除了合同措施外，我們還試圖通過其他適當的預防措施，例如物理和技術安全措施，保護我們專有信息的機密性。然而，商業祕密和技術訣竅可能很難保護。例如，在員工或擁有授權訪問權限的第三方盜用商業祕密的情況下，這些措施可能無法為我們的專有信息提供足夠的保護。我們的安全措施可能無法阻止員工或顧問盜用我們的商業祕密並將其提供給競爭對手，我們對此類不當行為可能採取的任何補救措施都可能無法提供足夠的補救措施來充分保護我們的利益。強制執行一方非法披露或挪用商業祕密的主張可能是困難、昂貴和耗時的，結果是不可預測的。此外，商業祕密可能由其他人以阻止我們獲得法律追索權的方式獨立開發。如果我們的任何機密或專有信息(如我們的商業祕密)被泄露或挪用，或者這些信息中的任何信息是由競爭對手獨立開發的，我們的競爭地位可能會受到損害。他説：

此外，美國以外的法院有時也不太願意保護商業祕密。如果我們選擇訴諸法庭來阻止第三方使用我們的任何商業祕密，我們可能會招致鉅額費用。即使我們勝訴，這些類型的訴訟也可能會消耗我們的時間和其他資源。儘管我們採取措施保護我們的專有信息和商業祕密，但第三方可以獨立開發實質上等效的專有信息和技術，或以其他方式獲取我們的商業祕密或披露我們的技術。因此，我們可能無法有意義地保護我們的商業祕密。上述任何一項都可能對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景產生重大不利影響。

知識產權侵權的第三方索賠可能會阻止、推遲或以其他方式幹擾我們的產品發現和開發工作。

我們的商業成功在一定程度上取決於我們開發、製造、營銷和銷售我們的候選產品以及使用我們的專有技術而不侵犯、挪用或以其他方式侵犯第三方的知識產權或專有權利的能力。在生物技術和製藥業中，有大量涉及專利和其他知識產權的訴訟，以及挑戰專利的行政訴訟，包括幹擾、派生、各方之間的審查、授權後審查和在美國專利商標局的複審程序，或者在外國司法管轄區的反對和其他類似程序。我們可能面臨或受到擁有專利或其他知識產權的第三方未來訴訟的威脅，這些訴訟聲稱我們的候選產品和/或專有技術侵犯、挪用或以其他方式侵犯了他們的知識產權。在我們開發候選產品的領域中，存在着大量由第三方擁有的美國和外國頒發的專利和未決的專利申請。隨着生物技術和製藥行業的擴張和專利的頒發，我們的候選產品可能會引發侵犯他人專利權的索賠的風險增加。此外，包括我們在內的行業參與者並不總是清楚哪些專利涵蓋各種類型的藥物、產品或它們的使用或製造方法。因此，由於我們領域中頒發的專利和提交的專利申請數量眾多，第三方可能會聲稱他們擁有包含我們候選產品、技術或方法的專利權。

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如果第三方聲稱我們侵犯、挪用或以其他方式侵犯其知識產權，我們可能會面臨一系列問題，包括但不限於：

我們的一些競爭對手可能比我們更有效地承受複雜專利訴訟的費用，因為他們擁有更多的資源。此外，任何訴訟的發起和繼續產生的任何不確定性都可能對我們籌集繼續運營所需資金的能力產生重大不利影響，或者可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。

第三方可能聲稱我們未經授權使用他們的專有技術，包括通過對我們提起專利侵權訴訟來強制執行其專利。在這方面，美國法律頒發的專利享有有效性推定，只有“清晰而有説服力”的證據，即更高的證明標準，才能反駁這一推定。

可能有我們目前不知道的第三方專利，對與我們候選產品的使用或製造相關的材料、配方、製造方法或治療方法的權利要求。由於專利申請可能需要數年時間才能發佈，因此可能存在當前未決的專利申請，這些申請可能會導致我們的候選產品可能會侵犯已頒發的專利。此外，第三方可能會在未來獲得專利，並聲稱使用我們的技術侵犯了這些專利。

如果有管轄權的法院持有任何第三方專利，以涵蓋我們候選產品的製造過程，或在製造過程中使用或形成的材料，或任何最終產品本身，則這些專利的持有者可能能夠阻止我們將我們的候選產品商業化，除非我們獲得了適用專利下的許可，或者直到這些專利到期或這些專利最終被確定為無效或不可強制執行為止。同樣，如果有管轄權的法院持有任何第三方專利，以涵蓋我們的配方、製造工藝或使用方法的各個方面，包括聯合療法或患者選擇方法，則該專利的持有者可能能夠阻止我們開發候選產品並將其商業化的能力，除非我們獲得許可，或者直到該專利到期或最終被確定為無效或不可執行。在任何一種情況下，都可能無法以商業合理的條款獲得許可，或者根本無法獲得許可，特別是當此類專利由我們的主要競爭對手之一擁有或控制時。如果我們不能以商業上合理的條款獲得必要的第三方專利許可，或者根本不能，我們將候選產品商業化的能力可能會受損或延遲，這可能會嚴重損害我們的業務。即使我們獲得了許可，它也可能是非排他性的，從而使我們的競爭對手能夠訪問授權給我們的相同技術。此外，如果我們的專利和專利申請提供的保護的廣度或強度受到威脅，可能會阻止公司與我們合作，對當前或未來的候選產品進行許可、開發或商業化。

對我們提出索賠的各方可能會尋求並獲得禁令或其他公平救濟，這可能會有效地阻礙我們進一步開發和商業化我們的候選產品。對這些索賠的辯護，無論其是非曲直，都將涉及大量的訴訟費用，並將大量分流員工的時間和資源，不利於我們的業務。如果對我們的侵權索賠成功，我們可能需要支付大量損害賠償，包括故意侵權的三倍損害賠償和律師費、從第三方獲得一個或多個許可證、支付版税或重新設計我們的侵權產品，這可能是不可能的，或者需要大量的時間和金錢支出。我們無法預測是否會有任何這類性質的牌照可供使用，或是否可按商業上合理的條款獲得。此外，即使在沒有訴訟的情況下，我們也可能需要從第三方獲得許可證來推進我們的研究或允許我們的候選產品商業化，並且我們可能無法以合理的成本或合理的條款獲得這些許可證中的任何一個(如果有的話)。在這種情況下，我們將無法進一步開發和商業化我們的候選產品，這可能會嚴重損害我們的業務。他説：

49

我們可能會捲入保護或強制執行我們的專利或許可人的專利的訴訟，這可能是昂貴、耗時且不成功的，並可能導致發現此類專利不可強制執行或無效。

競爭對手可能會侵犯我們的專利或我們許可人的專利。為了打擊侵權或未經授權的使用，我們可能會被要求提出侵權索賠，這可能是昂貴和耗時的。此外，在侵權訴訟中，法院可能會裁定我們的一項或多項專利無效或不可強制執行，或者可能以我們的專利不涵蓋相關技術為由拒絕阻止另一方使用相關技術。

在美國的專利訴訟中，被告聲稱專利無效和/或不可強制執行的反訴司空見慣，第三方可以基於多種理由斷言專利無效或不可強制執行。第三方也可以向美國或國外的行政機構提出類似的索賠，即使在訴訟範圍之外也是如此。這些類型的機制包括重新審查、授予後審查、當事各方之間的審查、幹預程序、派生程序，以及在外國司法管轄區的同等程序(例如，反對程序)。這類訴訟可能導致我們的專利被撤銷或修改，從而不再涵蓋我們的候選產品。在法律斷言無效和不可執行之後，任何特定專利的結果都是不可預測的。例如，關於有效性問題，我們不能確定沒有無效的先前技術，而我們、我們的專利律師和專利審查員在起訴期間並不知道這一點。如果被告以無效和/或不可強制執行的法律主張獲勝，或者如果我們以其他方式無法充分保護我們的權利，我們將失去對我們候選產品的至少部分甚至全部專利保護。對這些類型的索賠進行辯護，無論其是非曲直，都將涉及鉅額訴訟費用，並將大量轉移我們業務中的員工資源。

相反，我們可以選擇通過請求美國專利商標局(USPTO)在重新審查、授權後審查、當事各方審查、幹擾訴訟、派生訴訟和外國司法管轄區的同等訴訟程序(例如反對訴訟程序)中審查專利權利要求，來挑戰第三方的美國專利主張的專利性，或者我們可以選擇在歐洲專利局(European Patent Office)、歐洲專利局(EPO)或其他外國專利局的專利異議訴訟中挑戰第三方的專利。即使成功，這些反對訴訟的費用也可能是巨大的，可能會消耗我們的時間或其他資源。如果我們不能在美國專利商標局、歐洲專利局或其他專利局獲得有利的結果，那麼我們可能會面臨第三方的訴訟，指控我們的候選產品或專有技術可能侵犯了我們的專利。

此外，由於知識產權訴訟需要披露大量資料，在這類訴訟期間，我們的一些機密資料可能會因披露而受到損害。此外，可能會公佈聆訊、動議或其他臨時程序或發展的結果。如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，這種看法可能會對我們普通股的價格產生重大不利影響。上述任何一項都可能對我們的業務財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。

我們的國外知識產權有限，可能無法在世界範圍內保護我們的知識產權。

我們在美國以外的知識產權有限。在世界所有國家對候選產品申請、起訴和保護專利的費用都高得令人望而卻步，而且我們在美國以外的一些國家的知識產權可能沒有美國那麼廣泛。此外，一些國家的法律對知識產權的保護程度不如美國的聯邦和州法律。因此，我們可能無法阻止第三方在美國以外的所有國家實施我們的發明，或在美國或其他司法管轄區銷售或進口使用我們的發明製造的產品。競爭對手可以在我們沒有獲得專利保護的司法管轄區使用我們的技術來開發自己的產品，此外，還可以將其他侵權產品出口到我們擁有專利保護但執法力度不如美國的地區。這些產品可能會在我們沒有任何已頒發專利的司法管轄區與我們的候選產品競爭，而我們的專利主張或其他知識產權可能不能有效或不足以阻止它們競爭。他説：

許多公司在外國司法管轄區保護和捍衞知識產權方面遇到了重大問題。某些國家的法律制度，特別是某些發展中國家的法律制度，不贊成執行專利、商業祕密和其他知識產權保護，特別是與生物製藥產品有關的保護，這可能使我們很難阻止侵犯我們的專利或針對第三方銷售競爭產品的行為，這些行為普遍侵犯了我們的專有權。第三方在外國司法管轄區發起訴訟，挑戰我們專利權的範圍或有效性，可能會導致鉅額成本，並將我們的努力和注意力從我們業務的其他方面轉移出去。在外國司法管轄區強制執行我們的專利權的訴訟可能會導致鉅額成本，並將我們的努力和注意力從我們業務的其他方面轉移出去，可能會使我們的專利面臨被無效或狹義解釋的風險，可能會使我們的專利申請面臨無法頒發的風險，並可能引發第三方對我們提出索賠。我們可能不會在我們發起的任何訴訟中獲勝，所判給的損害賠償或其他補救措施(如果有的話)可能沒有商業意義。因此，我們在世界各地強制執行我們的知識產權的努力可能不足以從我們開發或許可的知識產權中獲得顯著的商業優勢。

50

我們使用開源軟件可能會限制我們將候選產品商業化的能力。

我們使用開源軟件可能會限制我們將候選產品商業化的能力。我們的技術使用開放源碼軟件，其中包含在開放源碼許可下從第三方作者那裏獲得許可使用的模塊。具體地説，為探戈提供動力的一些軟件可以在許可安排下提供，該許可安排允許將軟件用於研究或其他非商業目的。因此，在未來，當我們尋求將我們的平臺與商業上可用的產品結合使用時，我們可能需要按照不同的許可條款許可該軟件，這在商業上合理的條款下可能是不可能的，如果根本沒有許可條款的話。如果我們無法按照允許將軟件組件用於商業目的的條款許可軟件組件，我們可能需要更換這些軟件組件，這可能會導致延遲、額外的成本和額外的監管審批。

與使用第三方商業軟件相比，使用和分發開源軟件可能會帶來更大的風險，因為開源許可方通常不提供關於侵權索賠或軟件代碼質量的擔保或其他合同保護。一些開放源碼許可包含要求我們根據我們使用的開放源碼軟件的類型，為我們創建的修改或衍生作品提供可用的源代碼。如果我們以某種方式將我們的專有軟件與開放源碼軟件結合起來，在某些開放源碼許可下，我們可能會被要求向公眾發佈我們專有軟件的源代碼。這可能會讓我們的競爭對手以更少的開發工作量和時間創建類似的產品，並最終可能導致我們的產品銷售損失。儘管我們監控我們對開源軟件的使用，但許多開源許可證的條款尚未得到美國法院的解釋，而且這些許可證的解釋方式可能會對我們將候選產品商業化的能力施加意想不到的條件或限制。我們可能被要求向第三方尋求許可，以便繼續提供我們的候選產品，重新設計我們的候選產品，或者在無法及時完成重新設計的情況下停止銷售我們的候選產品，其中任何一項都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。

第三方可能會聲稱我們的員工或顧問錯誤地使用或泄露了機密信息或挪用了商業祕密。

就像在生物技術和製藥行業中常見的那樣，我們僱用的個人以前曾受僱於大學或其他生物製藥或製藥公司，包括我們的競爭對手或潛在的競爭對手。儘管目前沒有針對我們的挪用或不當披露索賠懸而未決，儘管我們努力確保我們的員工和顧問在為我們工作時不使用他人的專有信息或專有技術，但我們或我們的員工、顧問或獨立承包商可能會因疏忽或以其他方式使用或披露前僱主或其他第三方的知識產權(包括商業祕密或其他專有信息)。然後，我們可能不得不提起訴訟，以抗辯這些指控。如果我們除了支付金錢賠償之外，不能為任何這類索賠辯護，我們可能會失去寶貴的知識產權或人員。即使我們成功抗辯這類索償，但與知識產權索償有關的訴訟或其他法律程序可能會令我們招致鉅額開支，並可能分散我們的技術和管理人員的正常責任。此外，可能會公開宣佈聽證會、動議或其他臨時程序或事態發展的結果，如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，這種看法可能會對我們的普通股價格產生重大不利影響。這類訴訟或訴訟可能會大幅增加我們的運營損失，並減少我們可用於開發活動的資源，而我們可能沒有足夠的財政或其他資源來充分開展這類訴訟或訴訟。例如, 我們的一些競爭對手可能比我們更有效地承擔這類訴訟或法律程序的費用，因為他們的財力要大得多。無論如何，知識產權訴訟或其他與知識產權有關的訴訟的發起和繼續所帶來的不明朗因素，可能會對我們在市場上的競爭能力造成不利影響。

我們可能無法成功地通過收購和許可證內獲得或維護我們開發管道的產品組件和流程的必要權利。

我們業務的增長可能在一定程度上取決於我們獲得、授權或使用第三方專有權的能力。例如，我們的候選產品可能需要特定配方才能有效和高效地工作，我們可能開發包含我們的化合物和預先存在的藥物化合物的候選產品，或者FDA或類似的外國監管機構可能要求我們提供與我們候選產品配套的診斷測試，其中任何一項都可能要求我們獲得使用第三方持有的知識產權的權利。此外，對於我們可能與第三方共同擁有的任何專利，我們可能需要向這些共同所有人授予與該等專利相關的許可。我們可能無法從第三方獲得我們認為對我們的業務運營必要或重要的任何成分、使用方法、工藝或其他第三方知識產權，或無法對其授予許可。此外，我們可能無法以合理的成本或合理的條款獲得任何這些許可證(如果有的話)。如果發生這種情況，我們可能需要停止使用這些第三方知識產權所涵蓋的成分或方法，並可能需要尋求開發不侵犯這些知識產權的替代方法，這可能會帶來額外的成本和開發延遲，即使我們能夠開發出這樣的替代方法，這可能是不可行的。即使我們能夠獲得許可，它也可能是非排他性的，這意味着我們的競爭對手也可能獲得獲得許可給我們的相同技術的訪問權。在這種情況下，我們可能需要花費大量時間和資源來開發或許可替代技術。他説：

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此外，我們有時與學術機構合作，根據與這些機構的書面協議加快我們的臨牀前研究或開發。在某些情況下，這些機構為我們提供了一個選項，以協商該機構因合作而獲得的任何技術權利的許可。即使我們擁有這樣的選擇權，我們也可能無法在指定的時間範圍內或在我們可以接受的條款下與機構協商許可證。如果我們無法做到這一點，該機構可能會將知識產權提供給其他人，可能會阻止我們實施我們的計劃。

第三方知識產權的許可和收購是一個競爭領域，可能比我們更成熟或擁有更多資源的公司也可能正在實施我們認為必要或有吸引力的第三方知識產權許可或收購戰略，以便將我們的候選產品商業化。更成熟的公司可能比我們更具競爭優勢，因為它們的規模、現金資源以及更強的臨牀開發和商業化能力。此外，將我們視為競爭對手的公司可能不願意將權利轉讓或許可給我們。不能保證我們能夠成功完成這些類型的談判，並最終獲得圍繞我們可能尋求開發或銷售的其他候選產品的知識產權。如果我們不能成功地獲得所需的第三方知識產權，或不能保持我們現有的知識產權，我們可能不得不放棄某些項目的開發，我們的企業財務狀況、運營結果和前景可能會受到影響。

獲得和維護我們的專利保護有賴於遵守政府專利機構提出的各種程序、文件提交、費用支付和其他要求，如果不符合這些要求，我們的專利保護可能會減少或取消。

任何已頒發專利的定期維護費應在專利有效期內分幾個階段支付給美國專利商標局和外國專利代理機構。美國專利商標局和各種外國專利代理機構還要求在專利申請過程中和專利頒發後遵守一些程序、文件、費用支付和其他規定。雖然在許多情況下，根據適用的規則，通過支付滯納金或通過其他方式可以糾正無意中的過失，但在某些情況下，不遵守規定可能導致專利或專利申請被放棄或失效，從而導致相關司法管轄區的專利權部分或全部喪失。在某些情況下，不遵守規定可能會導致專利或專利申請被放棄或失效，從而導致相關司法管轄區的專利權部分或全部喪失。可能導致專利或專利申請被放棄或失效的不合規事件包括但不限於未能在規定的期限內對官方行動做出迴應、未支付費用以及未能適當地使其合法化並提交正式文件。如果發生不合規事件，我們的競爭對手可能會進入市場，這將對我們的業務財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。

美國和非美國司法管轄區專利法的變化可能會降低專利的總體價值，從而削弱我們保護我們候選產品的能力。

與其他生物製藥公司一樣，我們的成功在很大程度上依賴於知識產權，特別是專利。在生物製藥行業獲得和實施專利既涉及技術上的複雜性，也涉及法律上的複雜性，因此成本高昂、耗時長，而且本質上是不確定的。

過去或未來的專利改革立法可能會增加圍繞我們專利申請的起訴以及我們頒發的專利的執行或保護的不確定性和成本。例如，2013年3月，根據《萊希-史密斯美國發明法》(Leahy-Smith America Inents Act)，或稱《美國發明法》(America Inents Act)，美國從“先發明”轉變為“先申請”專利制度。在“先申請”制度下，假設其他有關可專利性的條件均獲符合，最先提交專利申請的發明人一般都有權獲得有關發明的專利，而不論是否有另一位發明人較早前已作出該項發明。美國發明法包括對美國專利法的其他一些重大修改，包括影響專利申請起訴方式的條款，重新定義現有技術，並建立新的授權後審查制度。這些變化的影響目前尚不清楚，因為美國專利商標局繼續頒佈與美國發明法相關的新法規和程序，對專利法的許多實質性修改，包括“首先提交申請”的條款，直到2013年3月才生效。此外，法院尚未處理這些條款中的許多條款，該法案和本申請中討論的關於特定專利的新法規的適用性尚未確定，需要進行審查。然而，“美國發明法”及其實施可能會增加圍繞我們專利申請的起訴以及我們頒發的專利的執行或保護的不確定性和成本。他説：

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此外，美國最高法院最近的裁決縮小了某些情況下可獲得的專利保護範圍，並在某些情況下削弱了專利所有者的權利。除了對我們未來獲得專利的能力的不確定性增加之外，這一系列事件的結合也給一旦獲得專利的價值帶來了不確定性。根據美國國會、聯邦法院和美國專利商標局的決定，管理專利的法律和法規可能會以不可預測的方式發生變化，從而削弱我們獲得新專利或強制執行我們現有的專利和未來可能獲得的專利的能力。例如，在本例中，ASSOC。在分子病理學訴Myriad Genetics，Inc.一案中，美國最高法院裁定，DNA分子的某些主張不能申請專利。雖然我們不相信我們擁有的或許可中的任何專利會因為這一決定而被認定為無效，但我們無法預測法院、美國國會或USPTO未來的裁決可能會如何影響我們的專利價值。其他司法管轄區專利法的任何類似不利變化也可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。

專利條款可能不足以在足夠長的時間內保護我們在候選產品上的競爭地位。

專利的壽命是有限的。在美國，如果及時支付所有維護費，專利的自然到期時間通常是自其最早的美國非臨時申請日期起20年。可能有各種延期，但專利的有效期及其提供的保護是有限的。即使獲得了涵蓋我們候選產品的專利，一旦專利有效期到期，我們也可能面臨包括仿製藥在內的競爭產品的競爭。考慮到新產品候選產品的開發、測試和監管審查所需的時間，保護我們候選產品的專利可能會在我們或我們的合作伙伴將這些候選產品商業化之前或之後不久到期。因此，我們擁有和許可的專利組合可能不會為我們提供足夠的權利，以排除其他公司將與我們相似或相同的產品商業化。

如果我們沒有獲得我們可能開發的任何候選產品的專利期延長和數據獨佔權，我們的業務可能會受到實質性的損害。

根據FDA對我們可能開發的任何候選產品的上市批准的時間、期限和細節，我們的一項或多項美國專利可能有資格根據1984年“藥品價格競爭和專利期限恢復法”或“哈奇-瓦克斯曼修正案”獲得有限的專利期延長。Hatch-Waxman修正案允許專利展期最長為五年，作為對FDA監管審查過程中丟失的專利期的補償。專利期延長不得超過自產品批准之日起總共1400年的專利期限，每個產品只能延長一項專利，只有涉及批准的藥物、使用方法或者製造方法的權利要求才可以延長。然而，即使我們尋求延長專利期，也可能不會被批准，例如，由於在測試階段或監管審查過程中沒有進行盡職調查、未能在適用的最後期限內申請、未能在相關專利到期之前申請，或任何其他未能滿足適用要求。此外，適用的期限或提供的專利保護範圍可能比我們要求的要少。如果我們無法獲得專利期限的延長或任何此類延長的期限比我們要求的短，我們的競爭對手可能會在我們的專利到期後獲得競爭產品的批准，我們的業務、財務狀況、運營結果和前景可能會受到實質性損害。

我們受到各種隱私和數據安全法律的約束，如果我們不遵守這些法律，可能會損害我們的業務。

我們保存着大量的敏感信息，包括與我們的臨牀前研究相關的機密業務和患者健康信息，並受管理此類信息的隱私和安全的法律和法規的約束。在美國，有許多管理個人信息收集、使用、披露和保護的聯邦和州隱私和數據安全法律法規，包括聯邦和州健康信息隱私法、聯邦和州安全違規通知法以及聯邦和州消費者保護法。這些定律中的每一個都有不同的解釋，並不斷演變。2018年5月，一項新的隱私制度-一般數據保護條例-GDPR在歐洲經濟區EEA生效。GDPR管理歐洲人個人數據的收集、使用、披露、轉移或其他處理。除其他外，GDPR對個人數據的安全和向國家數據處理主管部門通報數據處理義務提出了新的要求，改變了可以處理個人數據的法律基礎，擴大了個人數據的定義，要求改變知情同意做法，以及向臨牀試驗受試者和調查人員發出更詳細的通知。此外，GDPR加強了對個人數據從位於歐洲經濟區的臨牀試驗地點向美國和其他司法管轄區轉移的審查，歐盟委員會認為這些司法管轄區沒有“足夠的”數據保護法, 並對違規和違規行為處以鉅額罰款(最高可達2000萬歐元或我們全球合併年度總收入的4%)。GDPR還授予對數據主體和消費者協會提起私人訴訟的權利，可以向監管當局提出投訴，尋求司法補救，並就違反GDPR造成的損害獲得賠償。遵守這些和任何其他適用的隱私和數據安全法律法規是一個嚴格和耗時的過程，我們可能需要建立額外的機制，以確保遵守新的數據保護規則。如果我們不遵守任何此類法律或法規，我們可能面臨鉅額罰款和處罰，這可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果產生不利影響。

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與員工事務相關的風險、管理增長的風險以及與我們業務相關的其他風險

我們希望擴大我們的開發和監管能力，因此，我們在管理增長方面可能會遇到困難，這可能會擾亂我們的運營。

我們預計我們的員工數量和業務範圍將大幅增長，特別是在產品候選開發和增強我們進行臨牀試驗的能力方面。為了管理我們預期的未來增長，我們必須繼續實施和改進我們的管理、運營和財務系統，擴大我們的設施，並繼續招聘和培訓更多的合格人員。由於我們的財力有限，而且我們的管理團隊在管理一傢俱有如此預期增長的公司方面的經驗有限，我們可能無法有效地管理我們業務的擴張，也無法招聘和培訓更多合格的人員。我們業務的擴張可能會導致巨大的成本，並可能轉移我們的管理和業務發展資源。任何無法管理增長的情況都可能推遲我們業務計劃的執行或擾亂我們的運營。

我們必須吸引和留住高技能員工才能取得成功。他説：

要取得成功，我們必須招聘、留住、管理和激勵合格的臨牀、科學、技術和管理人員，而我們面臨着對經驗豐富的人才的激烈競爭。如果我們不能成功地吸引和留住合格的人員，特別是在管理層，這可能會對我們執行業務計劃的能力產生不利影響，損害我們的運營結果，並提高我們成功將STK-001和我們未來的候選產品商業化的能力。我們相信，我們未來的成功高度依賴於我們高級管理層的貢獻，特別是我們的首席執行官、首席財務官、首席運營官和首席商務官、我們的首席醫療官、我們的首席法務官、我們的研發執行副總裁、我們的聯合創始人兼副總裁、生物部主管，以及我們的資深科學家和高級管理團隊的其他成員。這些人中的任何一個都與我們有隨意的僱傭安排，如果獲得批准，他們失去服務可能會推遲或阻止我們產品流水線的成功開發、我們計劃中的臨牀試驗的完成或我們候選產品的商業化。生物科技人才的競爭十分激烈，以致我們可能無法繼續吸引和挽留業務發展所需的人才或招聘合適的接班人。

與我們競爭合格人才的許多其他生物技術公司比我們擁有更多的財政和其他資源，不同的風險狀況，以及更長的行業歷史。他們還可以提供更多樣化的機會和更好的職業晉升機會。這些特點中的一些可能比我們必須提供的更吸引高素質的應聘者。如果我們不能繼續吸引和留住高素質的人才，我們發現和開發候選產品的速度和成功率以及我們的業務將受到限制。

如果我們的管理層和組織內其他關鍵職能的關鍵人員由於冠狀病毒大流行而無法履行職責或可用性有限，我們可能無法執行我們的業務戰略和/或我們的運營可能會受到負面影響。我們的成功取決於我們能否在競爭激烈的環境中吸引和留住合格的管理層和關鍵人員。合格的人才需求量很大，我們可能會花費大量成本來吸引他們，特別是在高管層面。我們在吸引和留住關鍵人才方面可能會面臨困難，原因有很多，包括管理層變動、我們的臨牀階段計劃表現不佳或停止、競爭對手的招聘或由於冠狀病毒大流行而導致的招聘和招聘過程的延誤。我們不能保證我們能夠僱傭或保留運營所需的人員，也不能保證任何此類人員的流失不會對我們的財務狀況和運營結果產生實質性影響。

未來的收購或戰略聯盟可能會擾亂我們的業務，損害我們的財務狀況和運營結果。

我們可能會收購更多的業務或藥品，與第三方結成戰略聯盟或創建合資企業，我們相信這些將補充或擴大我們現有的業務。如果我們收購有前景的市場或技術的業務，如果我們不能成功地將它們與我們現有的運營和公司文化相結合，我們可能無法實現收購這些業務的好處。我們在開發、製造和營銷任何由戰略聯盟或收購產生的新藥時可能會遇到許多困難，這些困難會推遲或阻止我們實現預期的好處或增強我們的業務。我們不能向您保證，在任何此類收購之後，我們將實現預期的協同效應，以證明交易是合理的。我們面臨的與收購相關的風險包括：

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我們未能解決過去或未來的收購或戰略聯盟中遇到的這些風險或其他問題，可能會導致我們無法實現這些交易的預期收益，導致我們招致意想不到的債務，並總體上損害業務。未來的收購還存在導致債務、或有負債、攤銷費用或遞增運營費用的風險，其中任何一項都可能損害我們的財務狀況或運營結果。

如果我們不遵守環境、健康和安全法律法規，我們可能會受到罰款或處罰，或者產生可能損害我們業務的成本。

我們將受到眾多環境、健康和安全法律法規的約束，包括那些管理實驗室程序和危險材料和廢物的處理、使用、儲存、處理和處置的法律法規。我們的行動將涉及使用危險和易燃材料，包括化學品和生物材料。我們的業務還可能產生危險廢物產品。我們一般預期會與第三方簽訂合約，處理這些物料和廢物。我們無法消除這些材料造成污染或傷害的風險。如果我們使用任何危險材料造成污染或傷害，我們可能要對由此造成的任何損害負責，任何責任都可能超出我們的資源範圍。我們還可能招致與不遵守此類法律和法規的民事或刑事罰款和處罰相關的鉅額費用。

雖然我們維持工人賠償保險，以支付因使用危險材料導致員工受傷而可能產生的成本和開支，但該保險可能不足以支付潛在的責任。

此外，為了遵守當前或未來的環境、健康和安全法律法規，我們可能會產生鉅額成本。這些現行或未來的法律法規可能會損害我們的研究、開發或生產努力。我們不遵守這些法律法規也可能導致鉅額罰款、處罰或其他制裁。

不利的全球經濟狀況可能會對我們的業務、財務狀況、股票價格和經營業績產生不利影響。

我們的經營業績可能會受到全球經濟和全球金融市場總體狀況的不利影響。例如，全球金融危機造成了資本和信貸市場的極端波動和中斷。嚴重或長期的經濟低迷，如2008年的全球金融危機，可能會給我們的業務帶來各種風險，包括對我們的候選產品的需求減弱，以及我們在需要時以可接受的條件籌集額外資本的能力(如果有的話)。疲軟或衰退的經濟也可能給我們的供應商帶來壓力，可能導致供應中斷，或者導致我們的客户推遲支付我們的服務。如果當前的股票和信貸市場惡化，可能會使任何必要的債務或股權融資變得更加困難，成本更高，稀釋程度更高。如果不能以有利的條件及時獲得任何必要的融資，可能會對我們的增長戰略、財務業績和股票價格產生實質性的不利影響，並可能要求我們推遲或放棄臨牀開發計劃。此外，我們目前的一個或多個服務提供商、製造商和其他合作伙伴可能無法挺過經濟困難時期，這可能直接影響我們按時和按預算實現運營目標的能力。上述任何一項都可能損害我們的業務，我們無法預見當前的經濟氣候、金融市場狀況和冠狀病毒大流行可能對我們的業務造成不利影響的所有方式。此外，我們的股票價格可能會下跌，部分原因是股市的波動和任何普遍的經濟低迷。他説：

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我們或我們的第三方服務提供商面臨與衞生流行病和其他疫情相關的風險，這可能會嚴重擾亂我們的運營。

我們的業務可能會受到冠狀病毒大流行或其他流行病的影響。包括冠狀病毒在內的公共衞生流行病可能導致我們或我們的員工、承包商、供應商和其他合作伙伴無限期地無法開展業務活動，包括由於政府當局可能要求或強制關閉。我們目前依賴，並可能繼續依賴位於受冠狀病毒大流行嚴重影響的當地人的第三方服務提供商，或從受冠狀病毒大流行嚴重影響的國家採購原材料、樣本、組件或其他材料和報告的第三方服務提供商。因此，研究材料的供應和早期研究活動很容易受到不利因素的影響，這些因素會對我們位於和/或來自受冠狀病毒大流行嚴重影響的地點的一個或多個第三方服務提供商產生不利影響。我們還可能直接或間接地受到我們的第三方供應商因冠狀病毒大流行或其他健康流行病或爆發而受到延誤或中斷的影響，這些延誤和中斷髮生在一個或多個這些地點，可能會對此等各方履行義務的能力產生實質性的不利影響，這可能會影響臨牀開發、我們對候選產品的監管批准、我們的業務、財務狀況和運營結果。此外，醫院或其他臨牀試驗地點也可能因冠狀病毒大流行而不堪重負，並將資源或注意力從我們的臨牀試驗上轉移開。, 這可能會導致我們的試驗延遲或對註冊產生負面影響。冠狀病毒大流行和緩解措施也可能對全球經濟狀況產生不利影響，這可能會對我們的業務和財務狀況產生不利影響。冠狀病毒大流行直接或間接影響我們的結果的程度將取決於高度不確定和無法預測的未來事態發展，包括可能出現的關於病毒嚴重程度的新信息以及遏制其影響的行動。

我們或我們所依賴的第三方可能會受到自然災害的不利影響，我們的業務連續性和災難恢復計劃可能無法充分保護我們免受嚴重災難的影響。

自然災害可能會嚴重擾亂我們的運營，並對我們的業務、運營結果、財務狀況和前景產生實質性的不利影響。如果發生自然災害、火災、颶風、停電或其他事件，阻止我們使用全部或很大一部分總部，損壞關鍵基礎設施(如我們供應商的製造設施)，或者以其他方式中斷運營，我們可能很難，甚至在某些情況下，不可能在相當長的一段時間內繼續我們的業務。

在發生嚴重災難或類似事件時，我們現有的災難恢復和業務連續性計劃可能會被證明是不夠的。由於我們的災難恢復和業務連續性計劃的性質有限，我們可能會產生大量費用，這可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。

我們的技術系統出現故障或被破壞可能會使我們承擔責任或中斷我們的業務運營。

我們越來越依賴技術、系統和數據來運營我們的業務。特別是，冠狀病毒大流行導致我們修改了我們的業務做法，包括要求我們在美國的辦公室員工在家工作。因此，我們越來越依賴我們的技術系統來運營我們的業務，我們有效管理業務的能力取決於我們的技術系統和數據的安全性、可靠性和充分性，其中包括使用雲技術，包括軟件即服務(SaaS)、平臺即服務(PaaS)和基礎設施即服務(IaaS)。我們的技術系統(包括我們使用的雲技術)的崩潰、入侵、腐敗、破壞或破壞，和/或未經授權訪問我們的數據和信息，都可能使我們承擔責任或對我們的業務運營產生負面影響。我們的技術系統，包括我們使用的雲技術，在數量和複雜性上持續增加，這使得它們可能容易受到故障、惡意入侵和隨機攻擊。同樣，被授權訪問我們的技術系統(包括我們使用的雲技術)的個人的數據隱私或安全漏洞可能會帶來敏感數據(包括屬於我們、我們的患者或其他業務合作伙伴的知識產權、商業祕密或個人信息)暴露給未經授權的人或公眾的風險。

網絡攻擊的頻率、複雜性和強度都在增加，而且越來越難被發現。他們往往是由有動機的、資源充足的、熟練的和堅持不懈的行為者實施的，包括民族國家、有組織犯罪集團、“黑客活動家”和懷有惡意行為的員工或承包商。網絡攻擊可能包括部署有害的惡意軟件和密鑰記錄器、勒索軟件、拒絕服務攻擊、惡意網站、使用社會工程和其他手段來影響我們的技術系統和數據的機密性、完整性和可用性。網絡攻擊還可能包括供應鏈攻擊，這可能會導致我們的產品或為代工生產的產品的製造延遲。我們的主要業務合作伙伴面臨着類似的風險，其系統的任何安全漏洞都可能對我們的安全態勢產生不利影響。網絡攻擊可能包括敵對的外國政府的不當行為、工業間諜活動、電信欺詐和其他形式的網絡欺詐、部署有害的惡意軟件、拒絕服務、社會工程欺詐或其他威脅數據機密性、完整性和可用性的手段。成功的網絡攻擊可能會給我們帶來嚴重的負面後果，包括但不限於，業務中斷，機密商業信息被挪用，包括金融信息被盜用。

56

信息、商業祕密、財務損失和公司戰略計劃的披露。到目前為止，我們的數據或信息系統還沒有受到實質性的損害。然而，雖然我們投入資源保護我們的信息系統，但我們意識到網絡攻擊是一種威脅，不能保證我們的努力會防止信息安全漏洞，這些漏洞會導致我們的業務、法律、財務或聲譽受到損害，或者會對我們的運營結果和財務狀況產生實質性的不利影響。

此外，我們所依賴的各種第三方的計算機系統，包括我們的CRO、CMO和其他承包商、顧問以及律師和會計師事務所，可能會因計算機病毒、未經授權的訪問、數據泄露、網絡釣魚攻擊、網絡罪犯、自然災害(包括颶風和地震)、恐怖主義、戰爭以及電信和電力故障而遭受損害。我們依賴我們的第三方提供商實施有效的安全措施，並識別並糾正任何此類故障、缺陷或違規行為。他説：

此外，我們越來越多地使用雲技術可能會增加這些和其他運營風險，而云技術服務提供商未能充分保護他們的系統和防止網絡攻擊可能會擾亂我們的運營，並導致挪用、腐敗或丟失機密或適當信息。儘管採取了適當的安全措施，我們內部的計算機和信息系統，以及我們現在和未來的任何CRO、CMO和其他承包商或顧問的計算機和信息系統可能會受到計算機病毒、未經授權的訪問、自然災害、恐怖主義、戰爭以及電信和電氣故障的破壞。雖然我們尚未經歷任何此類重大系統故障或事故，也不知道有任何安全漏洞，但如果發生此類事件並導致我們的運營中斷，可能會導致我們的開發計劃和業務運營發生重大中斷，無論是由於我們的商業祕密或其他專有信息的丟失，還是由於其他類似的中斷。例如，來自已完成或未來的臨牀前研究或臨牀試驗的數據丟失可能會導致我們的監管審批工作出現重大延誤，並顯著增加我們恢復或複製數據的成本。如果任何中斷或安全漏洞導致我們的數據或應用程序丟失或損壞，或不適當地披露機密或專有信息，我們可能會招致責任，我們的競爭地位可能會受到損害，我們候選產品的進一步開發和商業化可能會顯著延遲。在我們繼續構建和改進我們的系統和基礎設施的同時，包括我們的業務連續性計劃, 不能保證我們的努力將防止我們的系統出現故障或漏洞，這些故障或漏洞可能對我們的業務和運營產生不利影響，和/或導致關鍵或敏感信息丟失，從而可能對我們造成財務、法律、業務、運營或聲譽損害，或失去競爭優勢。此外，我們的責任保險在類型或金額上可能不足以涵蓋與安全漏洞、網絡攻擊和其他相關漏洞相關的索賠。

我們的員工、首席調查員、CRO、CMO和顧問可能從事不當行為或其他不當活動，包括不遵守監管標準和要求以及內幕交易。

我們面臨着員工、首席調查員、顧問和商業合作伙伴欺詐或其他不當行為的風險。這些當事人的不當行為可能包括故意不遵守FDA和非美國監管機構的規定，向FDA和非美國監管機構提供準確信息，遵守美國和國外的醫療欺詐和濫用法律法規，準確報告財務信息或數據，或向我們披露未經授權的活動。特別是，醫療保健行業的銷售、營銷和業務安排受到旨在防止欺詐、不當行為、回扣、自我交易和其他濫用行為的廣泛法律法規的約束。這些法律法規可能會限制或禁止廣泛的定價、折扣、營銷和促銷、銷售佣金、客户激勵計劃和其他業務安排。該等失當行為亦可能涉及不當使用在臨牀研究過程中取得的資料，這可能會引致監管機構的制裁，並對我們的聲譽造成嚴重損害。我們已經通過了適用於我們所有員工的行為準則，但並不總是能夠識別和阻止員工的不當行為，我們為發現和防止此類行為所採取的預防措施可能無法有效控制未知或無法管理的風險或損失，或保護我們免受政府調查或因未能遵守這些法律或法規而引起的其他行動或訴訟。如果對我們採取任何此類行動，而我們未能成功為自己辯護或維護自己的權利，這些行動可能會對我們的業務產生重大影響，包括施加鉅額罰款或其他制裁。

我們的業務存在重大的產品責任風險，我們獲得足夠保險的能力可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。

在臨牀試驗中，我們將面臨與測試STK-001和我們未來的候選產品相關的固有產品責任風險，如果我們將任何候選產品商業化，我們將面臨更大的風險。如果我們不能成功地為自己辯護，聲稱我們的候選產品造成了傷害，我們可能會招致重大責任。無論是非曲直或最終結果如何，責任索賠可能會導致：

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雖然我們目前擁有我們認為適合我們開發階段的產品責任保險，但在臨牀開發或營銷STK-001或我們未來的任何候選產品之前，我們可能需要獲得更高的水平。我們擁有或可能獲得的任何保險都可能不能為潛在的責任提供足夠的承保範圍。此外，臨牀試驗和產品責任保險變得越來越昂貴。因此，我們可能無法以合理的成本獲得足夠的保險，以保護我們免受產品責任索賠造成的損失，這些損失可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大和不利的影響。他説：

與我們普通股所有權相關的風險

我們股票的市場價格可能會波動，你可能會損失全部或部分投資。

我們普通股的交易價格可能波動很大，會受到各種因素的影響而大幅波動，其中一些因素是我們無法控制的。我們普通股的市場價格可能會受到許多因素的影響，包括本節和本報告其他部分以及以下內容中描述的其他風險：

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此外，整個股票市場，特別是製藥、生物製藥和生物技術股票市場，經歷了極端的價格和成交量波動，這些波動往往與發行人的經營業績無關或不成比例。無論我們的實際經營業績如何，這些廣闊的市場和行業因素都可能嚴重損害我們普通股的市場價格。實現任何上述風險或任何廣泛的其他風險，包括本“風險因素”部分中描述的風險，都可能對我們普通股的市場價格產生巨大和不利的影響。

我們的主要股東和管理層擁有我們很大比例的股票，並將能夠對有待股東批准的事項施加重大控制。

根據截至2020年3月31日我們普通股的實益所有權，我們的高管、董事和附屬公司實益擁有我們已發行有表決權股票的約52.4%。因此，如果這些股東一起行動，將繼續對需要股東批准的公司行動的結果產生重大影響，包括選舉董事、修改我們的組織文件、任何合併、合併或出售我們所有或幾乎所有資產以及任何其他重大公司交易。這些股東的利益可能與你的利益不同，甚至可能與你的利益衝突。例如，這些股東可能會推遲或阻止我們公司控制權的變更，即使這樣的控制權變更將使我們的其他股東受益，這可能會剝奪我們的股東在出售我們的公司或我們的資產時獲得普通股溢價的機會，並可能影響我們普通股的現行市場價格。由於投資者認為可能存在或出現利益衝突，股票所有權的顯著集中可能會對我們普通股的交易價格產生不利影響。

我們是納斯達克上市規則所指的“受控公司”，有資格獲得某些公司治理要求的豁免。雖然我們不打算完全依賴這些豁免，但我們未來可能會改變決定。

與Apple Tree Partners有關聯的一家實體實益擁有我們普通股所有流通股的大部分投票權。因此，我們是納斯達克公司治理標準意義上的“受控公司”。根據這些規則，“受控公司”可以選擇不遵守某些公司治理要求，包括：

雖然到目前為止我們還沒有利用這些豁免，但我們未來可能會改變我們的決定。在這種情況下，您將不會獲得與受納斯達克所有公司治理要求約束的公司股東相同的保護。

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如果證券或行業分析師不發表關於我們業務的研究或報告，或者如果他們對我們的股票發表不利或誤導性的意見，我們的股價和交易量可能會下降。

我們普通股的交易市場將受到行業或證券分析師發佈的關於我們或我們業務的研究和報告的影響。我們對分析師或他們報告中包含的內容和意見沒有任何控制權。如果報道我們的任何分析師對我們、我們的商業模式、我們的知識產權或我們的股票表現發表了負面或誤導性的意見，或者如果我們的臨牀前研究、臨牀試驗和運營結果未能達到分析師的預期，我們的股價可能會下跌。如果一位或多位這樣的分析師停止對我們的報道，或未能定期發佈有關我們的報告，我們可能會在金融市場失去知名度，這反過來可能導致我們的股價或交易量下降。

我們是一家“新興成長型公司”，也是一家“規模較小的報告公司”，我們無法確定降低適用於新興成長型公司或較小報告公司的報告要求，是否會降低我們的普通股對投資者的吸引力。

我們是一家“新興成長型公司”，根據“2012年創業法案”(Jumpstart Our Business Startups Act Of 2012)或“就業法案”(JOBS Act)的定義。只要我們繼續是一家新興成長型公司，我們就可以利用適用於其他非新興成長型公司的上市公司的各種報告要求的豁免，包括(I)不被要求遵守經修訂的2002年薩班斯-奧克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)第404節或薩班斯-奧克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)第404節的審計師認證要求，(Ii)減少我們定期報告和委託書中關於高管薪酬的披露義務，以及(Iii)免除持有不具約束力的顧問股東的要求

我們將一直是一家新興的成長型公司，直到(I)財政年度的最後一天(A)在我們首次公開募股(Ipo)結束五週年之後，(B)我們的年總收入至少為10.7億美元，或(C)我們被視為大型加速申報公司，這要求我們的非關聯公司持有的普通股的市值在前一年6月30日超過7億美元，以及(Ii)我們在非關聯公司發行超過10億美元的非上市股票的日期(以較早者為準)。

根據就業法案，新興成長型公司還可以推遲採用新的或修訂後的會計準則，直到這些準則適用於私營公司。我們選擇利用這一延長過渡期的好處。因此，我們的合併財務報表可能無法與遵守這種新的或修訂的會計準則的公司的財務報表相比較。在我們不再是“新興成長型公司”或明確且不可撤銷地選擇退出證券法第7(A)(2)(B)節規定的豁免之日之前，當適用於我們的合併財務報表且上市公司和私營公司的生效日期不同的新的或修訂的會計準則發佈時，我們將披露非新興成長型公司需要採用的日期以及我們將採用最近發佈的會計準則的日期。

我們也是一家“較小的報告公司”，這意味着我們非關聯公司持有的股票市值不到7億美元，在最近結束的財年裏，我們的年收入不到1億美元。只要(I)非關聯公司持有的我們股票的市值低於2.5億美元，或(Ii)我們在最近結束的會計年度的年收入低於1億美元，並且非關聯公司持有的我們股票的市值低於7億美元，我們就可以繼續成為一家規模較小的報告公司。(I)我們由非關聯公司持有的股票的市值低於2.5億美元，或者(Ii)我們在最近結束的會計年度的年收入低於1億美元，並且由非關聯公司持有的股票的市值低於7億美元。如果我們是一家較小的報告公司，當我們不再是一家新興的成長型公司時，我們可能會繼續依賴較小的報告公司可以獲得的某些披露要求的豁免。具體地説，作為一家較小的報告公司，我們可能會選擇在我們的Form 10-K年度報告中只公佈最近兩個會計年度的經審計財務報表，與新興的成長型公司類似，較小的報告公司減少了有關高管薪酬的披露義務。我們無法預測投資者是否會因為我們可能依賴這些豁免而發現我們的普通股吸引力下降。如果一些投資者因此發現我們的普通股吸引力下降，我們的普通股交易市場可能會變得不那麼活躍，我們的股價可能會更加波動。

根據我們的章程文件和特拉華州法律，反收購條款可能會使收購我們變得更加困難，這可能對我們的股東有利，並可能阻止我們的股東試圖更換或撤換我們目前的管理層。

我們重述的公司證書和重述的章程包含可能延遲或阻止我們公司控制權變更的條款。這些規定還可能使股東很難選舉不是由我們董事會現任成員提名的董事或採取其他公司行動，包括對我們的管理層進行變動。這些條文包括：

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我們重述的公司證書中的獨家法庭條款可能會限制股東在司法論壇上提出其認為有利於與我們或我們的任何董事、高級管理人員或其他員工發生糾紛的索賠的能力，這可能會阻礙與此類索賠相關的訴訟。

在法律允許的最大範圍內，我們重述的公司註冊證書規定特拉華州衡平法院是以下案件的獨家審理場所：代表我們提起的任何派生訴訟或訴訟；任何聲稱違反受託責任的訴訟；根據特拉華州一般公司法或DGCL、我們重述的公司註冊證書或我們重述的章程對我們提出索賠的任何訴訟；或者受內部事務理論管轄的針對我們的任何索賠的任何訴訟。在法律允許的最大範圍內，特拉華州衡平法院是以下案件的獨家審理場所：任何以我們的名義提起的派生訴訟或訴訟；任何違反信託責任的訴訟；根據特拉華州公司法、DGCL、我們的重述公司證書或我們重述的章程對我們提出索賠的任何訴訟。本排他性法院條款不適用於為執行“交易法”規定的義務或責任而提起的訴訟。然而，它可以適用於屬於專屬法院規定中列舉的一個或多個類別的訴訟。

此外，我們重述的公司註冊證書，在法律允許的最大範圍內，規定特拉華州衡平法院是以下案件的獨家審理場所：代表我們提起的任何派生訴訟或訴訟；任何聲稱違反受託責任的訴訟；根據特拉華州一般公司法或DGCL、我們重述的公司註冊證書或我們重述的章程對我們提出索賠的任何訴訟；或者受內部事務理論管轄的針對我們的索賠的任何訴訟。在法律允許的最大範圍內，我們的重述公司證書是以下案件的獨家審理場所：任何代表我們提起的派生訴訟或訴訟；任何聲稱違反信託責任的訴訟；根據特拉華州公司法或DGCL、我們的重述公司證書或我們重述的章程對我們提出索賠的任何訴訟。本排他性法院條款不適用於為執行“交易法”規定的義務或責任而提起的訴訟。然而，它可以適用於專屬法院條款中列舉的一個或多個類別的訴訟，並根據證券法主張索賠，因為證券法第222條為聯邦和州法院對所有提起的訴訟創造了同時管轄權，以執行證券法或其下的規則和法規產生的任何責任或責任。法院是否會根據“證券法”強制執行此類條款還存在不確定性，我們的股東不會被視為放棄了我們對聯邦證券法及其規則和條例的遵守。

這種法院條款的選擇可能會限制股東在司法法院提出其認為有利於與我們或我們的任何董事、高級管理人員或其他員工發生糾紛的索賠的能力，這可能會阻礙與此類索賠相關的訴訟。或者，如果法院發現我們重述的公司註冊證書中包含的法院條款的選擇在訴訟中不適用或不可執行，我們可能會產生與在其他司法管轄區解決此類訴訟相關的額外費用，這可能會損害我們的業務、運營結果和財務狀況。

此外，DGCL的第203節可能會阻止、推遲或阻止我公司控制權的變更。第203條對我們與持有我們15%或更多普通股的人之間的合併、業務合併和其他交易施加了一定的限制。

修訂後的1933年“證券法”(“證券法”)第22條規定，聯邦法院和州法院對為執行“證券法”或其下的規則和條例所產生的任何義務或責任而提出的所有索賠享有同時管轄權。2020年4月，我們修訂並重申了我們重述的章程，規定美利堅合眾國的聯邦地區法院將在法律允許的最大程度上成為解決根據證券法或聯邦論壇條款提出的任何訴因的獨家論壇。我們決定通過聯邦論壇的一項條款之前，特拉華州最高法院裁定，根據特拉華州的法律，這些條款在表面上是有效的。雖然不能保證聯邦或州法院將跟隨特拉華州最高法院的舉行，或決定在特定案件中執行聯邦論壇條款，但聯邦論壇條款的應用意味着，我們的股東為執行“證券法”所產生的任何義務或責任而提起的訴訟必須向聯邦法院提起，而不能向州法院提起。

“交易法”第27條規定，聯邦政府對為執行“交易法”或其下的規則和條例所產生的任何義務或責任而提出的所有索賠享有專屬聯邦管轄權。此外，排他性論壇條款和聯邦論壇條款均不適用於為執行“交易法”規定的任何義務或責任而提起的訴訟。因此，我們的股東必須向聯邦法院提起訴訟，以強制執行“交易法”或其下的規則和條例所產生的任何義務或責任。

我們的股東不會被視為放棄了我們對聯邦證券法和根據聯邦證券法頒佈的法規的遵守。

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任何個人或實體購買或以其他方式收購或持有我們任何證券的任何權益，應被視為已通知並同意我們的獨家論壇條款，包括聯邦論壇條款。這些條款可能會限制股東就他們選擇的與我們或我們的董事、高管或其他員工的糾紛在司法法院提出索賠的能力，這可能會阻礙針對我們和我們的董事、高管和其他員工的訴訟。

作為一家上市公司，我們的運營成本將會增加，我們的管理層將需要投入大量時間來實施新的合規舉措和公司治理實踐。

作為一家上市公司，特別是在我們不再是一家新興的成長型公司之後，我們將產生大量的法律、會計和其他費用，這是我們作為私人公司沒有發生的。薩班斯-奧克斯利法案、多德-弗蘭克華爾街改革和消費者保護法案、納斯達克全球精選市場(簡稱納斯達克)的上市要求以及其他適用的證券規則和法規對上市公司提出了各種要求，包括建立和維持有效的披露、財務控制和公司治理做法。我們的管理層和其他人員將需要投入大量時間來實施這些合規計劃。此外，我們預計這些規則和法規將大幅增加我們的法律和財務合規成本，並使一些活動變得更加耗時和昂貴。我們無法預測或估計響應這些要求可能產生的額外成本的金額或時間。這些要求的影響也可能使我們更難吸引和留住合格的人員加入我們的董事會、我們的董事會委員會或擔任高管。此外，這些規則和條例往往有不同的解釋，在許多情況下是因為它們缺乏特殊性，因此，隨着監管機構和理事機構提供新的指導意見，它們在實踐中的適用可能會隨着時間的推移而演變。這可能導致關於遵守事項的持續不確定性，以及持續修訂披露和治理做法所需的更高成本。他説：

如果我們未來不能對財務報告保持適當和有效的內部控制，我們編制準確和及時財務報表的能力可能會受到損害，這可能會損害我們的經營業績，損害投資者對我們的看法，從而損害我們普通股的價值。

我們目前沒有被要求遵守SEC實施薩班斯-奧克斯利法案第404節的規則，因此也沒有被要求為此目的對我們的財務報告內部控制的有效性進行正式評估。根據第404節，我們將被要求由我們的管理層提供一份關於我們財務報告的內部控制的報告。然而，儘管我們仍然是一家新興的成長型公司，我們將不會被要求包括由我們的獨立註冊會計師事務所發佈的關於財務報告的內部控制的認證報告。為了在規定的期限內達到第404條的規定，我們將參與記錄和評估我們對財務報告的內部控制的過程，這既成本高昂，又具有挑戰性。在這方面，我們將需要繼續投入內部資源，可能聘請外部顧問，並通過詳細的工作計劃，以評估和記錄財務報告內部控制的充分性，繼續酌情采取步驟改進控制程序，通過測試驗證控制是否如文件所述發揮作用，並實施財務報告內部控制的持續報告和改進程序。儘管我們做出了努力，但我們仍有可能無法在規定的時間框架內或根本無法得出結論，即我們對財務報告的內部控制是有效的，如第404節所要求的那樣。如果我們發現一個或多個重大弱點，可能會導致金融市場的不良反應，因為我們對合並財務報表的可靠性失去了信心。此外，如果我們不能繼續滿足這些要求，我們可能無法繼續在納斯達克上市。

隨着我們的發展，我們希望僱傭更多的人員，並可能利用外部臨時資源來實施、記錄和修改政策和程序，以保持有效的內部控制。然而，我們可能會發現我們內部控制中的缺陷和弱點。如果我們的內部控制存在重大弱點或缺陷，並且沒有被發現或補救，我們的合併財務報表可能包含重大錯誤陳述，當未來發現這些錯誤陳述時，可能會導致我們無法履行未來的報告義務，並導致我們的普通股價格下跌。

由於我們預計在可預見的將來不會對我們的股本支付任何現金股息，因此資本增值(如果有的話)將是您唯一的收益來源。

我們從未宣佈或支付過我們股本的現金股息。我們目前打算保留我們未來的所有收益(如果有的話)，為我們業務的增長和發展提供資金。因此，在可預見的未來，我們普通股的資本增值(如果有的話)將是您唯一的收益來源。

我們可能會受到證券訴訟的影響，這是昂貴的，可能會轉移管理層的注意力。

我們普通股的市場價格可能會波動，而在過去，經歷過股票市場價格波動的公司都會受到證券集體訴訟的影響。我們未來可能會成為這類訴訟的目標。針對我們的證券訴訟可能會導致鉅額費用，並將我們管理層的注意力從其他業務上轉移開來，這可能會嚴重損害我們的業務。

62

第1B項。未解決的員工評論。

一個也沒有。

項目2.財產

根據一份將於2021年到期的租約，我們目前在馬薩諸塞州貝德福德佔用了大約23,000平方英尺的辦公和實驗室空間。我們還簽署了在馬薩諸塞州劍橋市額外租用2485平方英尺的辦公空間的租約，該租約將於2022年到期，我們於2019年5月佔用了這個空間。我們相信我們的設施足以應付目前和短期的需要，並會在有需要時提供適當的額外空間。

第3項高級證券違約

一個也沒有。

第四項礦山安全資料披露

不適用。

第5項其他資料

一個也沒有。

63

第六項展品

作為本季度報告10-Q表的一部分提交或提供的展品列於下面的展品索引中。

64

簽名

根據1934年證券交易法的要求，註冊人已正式促使本報告由正式授權的下列簽名人代表其簽署。

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