美國
證券交易委員會
華盛頓特區20549
表格10-Q
(馬克一)
|
根據1934年“證券交易法”第13或15(D)節規定的季度報告 |
截至2020年3月31日的季度
或
|
☐ |
根據1934年證券交易所法令第13或15(D)條提交的過渡報告 |
在由至至的過渡期內
委託檔案編號：001-38959
BridgeBio Pharma，Inc.
(註冊人的確切姓名，詳見其約章)
|
特拉華州 |
|
84-1850815 |
|
(州或其他司法管轄區) 公司或組織) |
|
(I.R.S.僱主 識別號碼) |
|
吉卜林大街421號 加州帕洛阿爾託 |
|
94301 |
|
(主要行政機關地址) |
|
(郵政編碼) |
註冊人電話號碼，包括區號：(650)391-9740
根據該法第12(B)節登記的證券：
|
每一類的名稱 |
|
交易 符號 |
|
每間交易所的註冊名稱 |
|
普通股 |
|
BBIO |
|
納斯達克全球精選市場 |
用複選標記表示註冊人(1)是否在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類報告的較短期限內)提交了1934年證券交易法第13條或第15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內是否符合此類提交要求。*☐
用複選標記表示註冊人是否已在過去12個月內(或在要求註冊人提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T規則第405條(本章232.405節)要求提交的每個交互數據文件。*☐：是，不是：
用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司還是新興的成長型公司。請參閲“交易法”第12b-2條中“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小報告公司”和“新興成長型公司”的定義。
|
大型加速文件管理器 |
☐ |
|
加速的文件管理器 |
☐ |
|
非加速文件管理器 |
|
規模較小的新聞報道公司 |
☐ |
|
|
新興成長型公司 |
|
|
|
如果是新興成長型公司，用複選標記表示註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據交易法第13(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則。-☐
用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如交易法第12b-2條所定義)。*是，☐：*
截至2020年5月8日，註冊人擁有121,369,992股普通股，每股面值0.001美元，已發行。
目錄
|
|
|
|
|
頁 |
|
第一部分： |
|
財務信息 |
|
|
|
第1項 |
|
財務報表(未經審計) |
|
|
|
|
|
簡明綜合資產負債表 |
|
3 |
|
|
|
簡明合併操作報表 |
|
4 |
|
|
|
簡明綜合全面損失表 |
|
5 |
|
|
|
可贖回可轉換非控制性權益和股東權益簡明合併報表 |
|
6 |
|
|
|
簡明現金流量表合併表 |
|
7 |
|
|
|
簡明合併財務報表附註 |
|
8 |
|
第二項。 |
|
管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析 |
|
37 |
|
項目3. |
|
關於市場風險的定量和定性披露 |
|
46 |
|
項目4. |
|
管制和程序 |
|
46 |
|
第二部分。 |
|
其他資料 |
|
|
|
第1項 |
|
法律程序 |
|
48 |
|
第1A項 |
|
危險因素 |
|
48 |
|
第二項。 |
|
未登記的股權證券銷售和收益的使用 |
|
102 |
|
項目3. |
|
高級證券違約 |
|
102 |
|
項目4. |
|
礦場安全資料披露 |
|
102 |
|
第五項。 |
|
其他資料 |
|
102 |
|
第6項 |
|
陳列品 |
|
103 |
|
簽名 |
|
105 |
||
2
BRIDGEBIO製藥公司
簡明綜合資產負債表
(以千為單位，不包括股票和每股金額)
|
|
|
三月三十一號， |
|
|
十二月三十一號， |
|
||
|
|
|
2020 |
|
|
2019 |
|
||
|
|
|
(未經審計) |
|
|
(1) |
|
||
|
資產 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
流動資產： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
現金和現金等價物 |
|
$ |
757,049 |
|
|
$ |
363,773 |
|
|
短期有價證券 |
|
|
148,126 |
|
|
|
182,220 |
|
|
預付費用和其他流動資產 |
|
|
19,782 |
|
|
|
22,629 |
|
|
流動資產總額 |
|
|
924,957 |
|
|
|
568,622 |
|
|
財產和設備，淨額 |
|
|
15,755 |
|
|
|
5,625 |
|
|
經營性租賃使用權資產淨額 |
|
|
8,855 |
|
|
|
— |
|
|
長期有價證券 |
|
|
23,210 |
|
|
|
31,144 |
|
|
其他資產 |
|
|
17,022 |
|
|
|
26,288 |
|
|
總資產 |
|
$ |
989,799 |
|
|
$ |
631,679 |
|
|
負債、可贖回的可轉換非控制權益和 股東權益 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
流動負債： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
應付帳款 |
|
$ |
13,086 |
|
|
$ |
8,852 |
|
|
應計薪酬和福利 |
|
|
5,647 |
|
|
|
13,317 |
|
|
應計研究和開發負債 |
|
|
29,522 |
|
|
|
20,896 |
|
|
應計專業服務 |
|
|
3,145 |
|
|
|
2,222 |
|
|
LEO看漲期權責任 |
|
|
3,539 |
|
|
|
4,078 |
|
|
建築到訴訟租賃義務 |
|
|
— |
|
|
|
8,000 |
|
|
經營租賃負債，流動部分 |
|
|
2,510 |
|
|
|
— |
|
|
其他應計負債 |
|
|
7,465 |
|
|
|
3,020 |
|
|
流動負債總額 |
|
|
64,914 |
|
|
|
60,385 |
|
|
定期貸款，非流動貸款 |
|
|
92,416 |
|
|
|
91,791 |
|
|
2027年票據 |
|
|
368,923 |
|
|
|
— |
|
|
經營租賃負債，扣除當期部分後的淨額 |
|
|
8,678 |
|
|
|
— |
|
|
其他負債 |
|
|
2,797 |
|
|
|
3,527 |
|
|
負債共計 |
|
|
537,728 |
|
|
|
155,703 |
|
|
承擔和或有事項(附註8) |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
可贖回的可轉換非控股權益 |
|
|
3,053 |
|
|
|
2,243 |
|
|
股東權益： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
非指定優先股，面值0.001美元；2500萬股 授權；沒有已發行和已發行的股票 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
普通股，面值0.001美元；授權股份5億股； 截至目前，已發行123,774,536股，已發行121,359,855股 截至2020年3月31日，已發行和已發行股票123,658,287股 2019年12月31日 |
|
|
124 |
|
|
|
124 |
|
|
庫存股，按成本計算；截至2020年3月31日的2,414,681股 |
|
|
(75,000 |
) |
|
|
— |
|
|
額外實收資本 |
|
|
986,746 |
|
|
|
848,107 |
|
|
累計其他綜合收入 |
|
|
726 |
|
|
|
254 |
|
|
累積赤字 |
|
|
(531,881 |
) |
|
|
(440,031 |
) |
|
BridgeBio股東權益總額 |
|
|
380,715 |
|
|
|
408,454 |
|
|
非控制性利益 |
|
|
68,303 |
|
|
|
65,279 |
|
|
股東權益總額 |
|
|
449,018 |
|
|
|
473,733 |
|
|
總負債、可贖回的可轉換非控股權益和 股東權益 |
|
$ |
989,799 |
|
|
$ |
631,679 |
|
附註是這些未經審計的簡明綜合財務報表的組成部分。
|
(1) |
截至2019年12月31日的簡明綜合資產負債表來源於截至該日的經審計綜合財務報表。 |
3
BRIDGEBIO製藥公司
簡明合併操作報表
(未經審計)
(以千為單位，不包括股票和每股金額)
|
|
|
截至3月31日的三個月， |
|
|||||
|
|
|
2020 |
|
|
2019 |
|
||
|
業務費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
研究與發展 |
|
$ |
68,225 |
|
|
$ |
44,853 |
|
|
一般和行政 |
|
|
34,262 |
|
|
|
18,899 |
|
|
業務費用共計 |
|
|
102,487 |
|
|
|
63,752 |
|
|
運營損失 |
|
|
(102,487 |
) |
|
|
(63,752 |
) |
|
其他收入(費用)，淨額： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
利息收入 |
|
|
1,941 |
|
|
|
2,107 |
|
|
利息費用 |
|
|
(4,010 |
) |
|
|
(1,671 |
) |
|
權益法投資淨虧損份額 |
|
|
— |
|
|
|
(4,599 |
) |
|
其他收入(費用) |
|
|
474 |
|
|
|
(1,521 |
) |
|
其他收入(費用)合計(淨額) |
|
|
(1,595 |
) |
|
|
(5,684 |
) |
|
淨損失 |
|
|
(104,082 |
) |
|
|
(69,436 |
) |
|
可贖回可兑換股票應佔淨虧損 非控制性利益與非控制性利益 利益 |
|
|
12,232 |
|
|
|
8,251 |
|
|
普通股股東應佔淨虧損 BridgeBio的 |
|
$ |
(91,850 |
) |
|
$ |
(61,185 |
) |
|
每股基本和攤薄淨虧損 |
|
$ |
(0.78 |
) |
|
$ |
(0.66 |
) |
|
用於計算淨虧損的加權平均份額 每股，基本和稀釋後的(2) |
|
|
117,803,438 |
|
|
|
92,330,072 |
|
附註是這些未經審計的簡明綜合財務報表的組成部分。
|
(2) |
在截至2019年3月31日的三個月裏，用於計算每股淨虧損、基本和稀釋後的加權平均股份因2019年重組而進行了追溯調整。有關更多詳情，請參閲簡明綜合財務報表附註13。 |
4
BRIDGEBIO製藥公司
簡明綜合全面損失表
(未經審計)
(千)
|
|
|
截至3月31日的三個月， |
|
|||||
|
|
|
2020 |
|
|
2019 |
|
||
|
淨損失 |
|
$ |
(104,082 |
) |
|
$ |
(69,436 |
) |
|
其他全面收入： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
可供出售證券的未實現收益 |
|
|
472 |
|
|
|
— |
|
|
綜合損失 |
|
|
(103,610 |
) |
|
|
(69,436 |
) |
|
可贖回可兑換股票的綜合虧損 非控制性利益與非控制性利益 利益 |
|
|
12,232 |
|
|
|
8,251 |
|
|
普通股股東應佔綜合虧損 BridgeBio的 |
|
$ |
(91,378 |
) |
|
$ |
(61,185 |
) |
附註是這些未經審計的簡明綜合財務報表的組成部分。
5
BRIDGEBIO製藥公司
可贖回可轉換非控制性權益和股東權益簡明合併報表
(未經審計)
(以千為單位，不包括股票和每股金額)
|
|
|
截至2020年3月31日的三個月 |
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
|
|
|
可兑換 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
累積 |
|
|
|
|
|
|
總計 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
|
|
|
敞篷車 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
附加 |
|
|
其他 |
|
|
|
|
|
|
BridgeBio |
|
|
非控制性的- |
|
|
總計 |
|
||||||
|
|
|
非控制性 |
|
|
|
普通股 |
|
|
庫房股票 |
|
|
實繳 |
|
|
綜合 |
|
|
累積 |
|
|
股東的 |
|
|
lling，lling |
|
|
股東的 |
|
|||||||||||||||||
|
|
|
利益 |
|
|
|
股份 |
|
|
數量 |
|
|
股份 |
|
|
數量 |
|
|
資本 |
|
|
收入 |
|
|
赤字 |
|
|
權益 |
|
|
利益 |
|
|
權益 |
|
|||||||||||
|
截至2019年12月31日的餘額(3) |
|
$ |
2,243 |
|
|
|
|
123,658,287 |
|
|
$ |
124 |
|
|
|
— |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
848,107 |
|
|
$ |
254 |
|
|
$ |
(440,031 |
) |
|
$ |
408,454 |
|
|
$ |
65,279 |
|
|
$ |
473,733 |
|
|
在權益項下發行股份 補償計劃 |
|
|
— |
|
|
|
|
116,249 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
529 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
529 |
|
|
|
— |
|
|
|
529 |
|
|
以股票為基礎的薪酬 |
|
|
— |
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
8,063 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
8,063 |
|
|
|
— |
|
|
|
8,063 |
|
|
2027年債券的權益部分，淨額為 發行成本和遞延税項負債 |
|
|
— |
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
167,726 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
167,726 |
|
|
|
— |
|
|
|
167,726 |
|
|
購買已設置上限的呼叫 |
|
|
— |
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
(49,280 |
) |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
(49,280 |
) |
|
|
— |
|
|
|
(49,280 |
) |
|
普通股回購 |
|
|
— |
|
|
|
|
(2,414,681 |
) |
|
|
— |
|
|
|
2,414,681 |
|
|
|
(75,000 |
) |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
(75,000 |
) |
|
|
— |
|
|
|
(75,000 |
) |
|
發行非控制性權益 |
|
|
1,102 |
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
26,565 |
|
|
|
26,565 |
|
|
從(到)非控制性轉移 利息 |
|
|
574 |
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
11,601 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
11,601 |
|
|
|
(12,175 |
) |
|
|
(574 |
) |
|
可供出售的未實現收益 有價證券 |
|
|
— |
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
472 |
|
|
|
— |
|
|
|
472 |
|
|
|
— |
|
|
|
472 |
|
|
淨損失 |
|
|
(866 |
) |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
(91,850 |
) |
|
|
(91,850 |
) |
|
|
(11,366 |
) |
|
|
(103,216 |
) |
|
截至2020年3月31日的餘額 |
|
$ |
3,053 |
|
|
|
|
121,359,855 |
|
|
$ |
124 |
|
|
|
2,414,681 |
|
|
$ |
(75,000 |
) |
|
$ |
986,746 |
|
|
$ |
726 |
|
|
$ |
(531,881 |
) |
|
$ |
380,715 |
|
|
$ |
68,303 |
|
|
$ |
449,018 |
|
|
|
|
截至2019年3月31日的三個月 |
|
||||||||||||||||||||||||||||||
|
|
|
可兑換 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
總計 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||
|
|
|
敞篷車 |
|
|
|
|
|
|
附加 |
|
|
|
|
|
|
BridgeBio |
|
|
非控制性的- |
|
|
總計 |
|
||||||||||
|
|
|
非控制性 |
|
|
|
普通股 |
|
|
實繳 |
|
|
累積 |
|
|
股東的 |
|
|
lling，lling |
|
|
股東的 |
|
|||||||||||
|
|
|
利益 |
|
|
|
股份 |
|
|
數量 |
|
|
資本 |
|
|
赤字 |
|
|
權益 |
|
|
利益 |
|
|
權益 |
|
||||||||
|
截至2018年12月31日的餘額(3) |
|
$ |
122 |
|
|
|
|
92,057,704 |
|
|
$ |
92 |
|
|
$ |
494,231 |
|
|
$ |
(179,444 |
) |
|
$ |
314,879 |
|
|
$ |
62,361 |
|
|
$ |
377,240 |
|
|
根據股權補償計劃發行股份 |
|
|
— |
|
|
|
|
518,511 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
以股票為基礎的薪酬 |
|
|
— |
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
1,236 |
|
|
|
— |
|
|
|
1,236 |
|
|
|
— |
|
|
|
1,236 |
|
|
無追索權票據的償還 |
|
|
— |
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
179 |
|
|
|
— |
|
|
|
179 |
|
|
|
— |
|
|
|
179 |
|
|
發行非控制性權益 |
|
|
— |
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
1,320 |
|
|
|
1,320 |
|
|
從(向)非控股權益轉讓 |
|
|
870 |
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
(2,968 |
) |
|
|
— |
|
|
|
(2,968 |
) |
|
|
2,098 |
|
|
|
(870 |
) |
|
淨損失 |
|
|
(790 |
) |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
(61,185 |
) |
|
|
(61,185 |
) |
|
|
(7,461 |
) |
|
|
(68,646 |
) |
|
截至2019年3月31日的餘額 |
|
$ |
202 |
|
|
|
|
92,576,215 |
|
|
$ |
92 |
|
|
$ |
492,678 |
|
|
$ |
(240,629 |
) |
|
$ |
252,141 |
|
|
$ |
58,318 |
|
|
$ |
310,459 |
|
附註是這些未經審計的簡明綜合財務報表的組成部分。
|
(3) |
截至2019年12月31日和2018年12月31日的綜合餘額來源於截至該日的經審計的綜合財務報表。由於2019年重組，截至2018年12月31日的合併餘額進行了追溯調整，包括股份和每股金額。有關更多詳情，請參閲簡明綜合財務報表附註13。 |
6
BRIDGEBIO製藥公司
簡明現金流量表合併表
(未經審計)
(千)
|
|
|
截至3月31日的三個月， |
|
|||||
|
經營活動： |
|
2020 |
|
|
2019 |
|
||
|
淨損失 |
|
$ |
(104,082 |
) |
|
$ |
(69,436 |
) |
|
對淨虧損與經營活動中使用的現金淨額進行調整： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
以股票為基礎的薪酬 |
|
|
10,222 |
|
|
|
2,232 |
|
|
權益法投資淨虧損份額 |
|
|
— |
|
|
|
4,599 |
|
|
2027年票據和定期貸款的增加 |
|
|
1,761 |
|
|
|
354 |
|
|
收購的正在進行的研發資產 |
|
|
— |
|
|
|
2,000 |
|
|
LEO看漲期權費用(收入) |
|
|
(539 |
) |
|
|
1,514 |
|
|
其他非現金調整 |
|
|
1,034 |
|
|
|
339 |
|
|
營業資產和負債的變化： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
預付費用和其他流動資產 |
|
|
2,846 |
|
|
|
(309 |
) |
|
其他資產 |
|
|
(734 |
) |
|
|
(1,852 |
) |
|
應付帳款 |
|
|
4,234 |
|
|
|
(1,952 |
) |
|
應計薪酬和福利 |
|
|
(7,670 |
) |
|
|
(432 |
) |
|
應計研究和開發負債 |
|
|
8,626 |
|
|
|
1,710 |
|
|
應計專業服務 |
|
|
923 |
|
|
|
1,370 |
|
|
經營租賃負債 |
|
|
(556 |
) |
|
|
— |
|
|
其他應計負債和其他負債 |
|
|
15 |
|
|
|
723 |
|
|
經營活動中使用的現金淨額 |
|
|
(83,920 |
) |
|
|
(59,140 |
) |
|
投資活動 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
有價證券的到期日 |
|
|
42,500 |
|
|
|
— |
|
|
為收購正在進行的研發資產支付的現金 |
|
|
— |
|
|
|
(2,000 |
) |
|
購買財產和設備 |
|
|
(4,477 |
) |
|
|
(427 |
) |
|
投資活動提供(用於)的現金淨額 |
|
|
38,023 |
|
|
|
(2,427 |
) |
|
融資活動 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
發行2027年債券所得款項 |
|
|
550,000 |
|
|
|
— |
|
|
與發行2027年債券相關的發行成本和折扣 |
|
|
(12,375 |
) |
|
|
— |
|
|
購買已設置上限的呼叫 |
|
|
(49,280 |
) |
|
|
— |
|
|
普通股回購 |
|
|
(75,000 |
) |
|
|
— |
|
|
償還無追索權票據的收益 |
|
|
— |
|
|
|
179 |
|
|
Eidos在市場上發行非控制性權益的收益，淨額 |
|
|
24,094 |
|
|
|
— |
|
|
向第三方投資者發行可贖回可轉換非控股權益所得款項 |
|
|
1,000 |
|
|
|
— |
|
|
MyoKardia分佈 |
|
|
— |
|
|
|
(997 |
) |
|
支付遞延發售費用 |
|
|
— |
|
|
|
(936 |
) |
|
行使股票期權的收益，扣除回購後的淨額 |
|
|
734 |
|
|
|
103 |
|
|
融資活動提供的現金淨額 |
|
|
439,173 |
|
|
|
(1,651 |
) |
|
現金、現金等價物和限制性現金淨增(減)額 |
|
|
393,276 |
|
|
|
(63,218 |
) |
|
期初現金、現金等價物和限制性現金 |
|
|
364,197 |
|
|
|
436,245 |
|
|
期末現金、現金等價物和限制性現金 |
|
$ |
757,473 |
|
|
$ |
373,027 |
|
|
現金流量信息的補充披露： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
支付利息的現金 |
|
$ |
2,054 |
|
|
$ |
1,176 |
|
|
非現金投融資信息的補充披露： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
與發行2027年票據相關的發行成本包括在其他應計項目中 及其他負債 |
|
$ |
664 |
|
|
$ |
— |
|
|
確認以前歸入其他資產的財產和設備 |
|
$ |
10,000 |
|
|
$ |
— |
|
|
經營性租賃使用權：以經營性租賃義務換取的資產使用權 |
|
$ |
9,395 |
|
|
$ |
— |
|
|
轉讓非控股權益(附註6) |
|
$ |
11,601 |
|
|
$ |
(2,968 |
) |
附註是這些未經審計的簡明綜合財務報表的組成部分。
7
BRIDGEBIO製藥公司
簡明合併財務報表附註
(未經審計)
|
1. |
業務的組織和描述 |
BridgeBio Pharma，Inc.(“BridgeBio”)成立的目的是識別和推進變革性藥物，以治療孟德爾病(由單一基因缺陷引起的疾病)和具有明確遺傳驅動因素的癌症患者。BridgeBio的項目流水線從早期發現到後期開發。
2019年7月1日，BridgeBio完成2019年重組，完成普通股首次公開發行(IPO)(見附註13)。自成立以來，BridgeBio要麼創建了全資子公司，要麼對某些受控實體進行了投資，包括BridgeBio擁有多數表決權權益的部分擁有的子公司，以及BridgeBio是主要受益者的可變利益實體(VIE)(統稱為“我們”、“我們的”、“我們”)。我們的簡明合併財務報表包括我們擁有多數股權的附屬公司Eidos治療公司的賬户。(“Eidos”)，於2018年6月完成IPO。BridgeBio的總部設在加利福尼亞州的帕洛阿爾託。
2019年7月1日IPO結束前的運營和現金流結果涉及BridgeBio Pharma LLC(“BBP LLC”)、其子公司和受控實體。IPO結束後，這些信息與BridgeBio、其子公司和受控實體有關。該等簡明綜合財務報表及相關附註中的所有股份及每股金額已追溯調整(如適用)呈報的可比期間，以實施與2019年重組有關的兑換比率。
2.重要會計政策摘要
列報依據和合並原則
簡明的合併財務報表包括BridgeBio製藥公司、其全資子公司和受控實體的賬户，所有這些賬户都以美元計價。所有公司間餘額和交易已在合併中沖銷。
隨附的簡明綜合財務報表乃根據美國公認會計原則(“GAAP”)及SEC有關中期財務報告的適用規則及規定編制。因此，它們不包括公認的完整財務報表會計原則所要求的所有信息和腳註。隨附的未經審計簡明綜合財務報表應與本公司提交給美國證券交易委員會(SEC)的截至2019年12月31日的Form 10-K年度報告中包含的經審計綜合財務報表及其附註一併閲讀。
簡明綜合財務報表按與年度財務報表相同的基準編制，管理層認為，它反映了所有調整，其中只包括對我們的財務狀況、我們的經營業績和全面虧損以及我們所呈報期間的現金流量進行公允陳述所需的正常經常性調整。截至2020年3月31日的三個月的運營結果不一定表明截至2020年12月31日的一年或任何其他未來年度或中期的預期結果。
截至2020年3月31日的簡明綜合資產負債表、截至2020年3月31日和2019年3月31日的三個月的簡明綜合經營表、簡明綜合全面損失表、可贖回可轉換非控股權益和股東權益簡明綜合報表以及簡明綜合現金流量表均未經審計。這些簡明綜合財務報表附註所載有關三個月期間的財務數據及其他財務資料亦未經審計。
可變利益主體和表決權利益主體
BridgeBio根據VIE模式或Voting Interest Entity(VOE)模式整合其擁有直接或間接控股權的那些實體。
8
BRIDGEBIO製藥公司
簡明合併財務報表附註
(未經審計)
在VIE成立之初，BridgeBio決定它是否是主要受益者，以及VIE是否應該根據事實和情況進行合併。然後，BridgeBio根據複議事件對VIE進行持續的重新評估，並在每個報告期重新評估是否需要更改合併結論。請參閲註釋6。
根據VOE模式，對不符合VIE資格的實體進行整合評估。根據BridgeBio的VOE模式，如果BridgeBio直接或間接確定它擁有超過50%的主要有表決權的股份，並且其他股權持有人沒有實質性的投票權、參與權或清算權，則BridgeBio將合併該實體。請參閲註釋6。
我們已經創建或投資於全資或部分擁有的子公司和VIE實體。以下是截至2020年3月31日和2019年12月31日的VIE：
|
可變利息實體 |
|
截止日期的關係 2020年3月31日 |
|
日期控件 第一次獲得 |
|
擁有率：% 自.起 3月31日， 2020 |
|
|
擁有率：% 自.起 12月31日， 2019 |
|
||
|
|
|
|
|
|
|
(未經審計) |
|
|
|
|
|
|
|
Fortify Treeutics，Inc.(“設防”) |
|
受控VIE |
|
2018年6月 |
|
|
99.7 |
% |
|
|
99.7 |
% |
|
Calcilytix治療公司(“Calcilytix”) |
|
受控VIE |
|
2018年12月 |
|
|
98.9 |
% |
|
|
98.9 |
% |
|
試聽治療公司(“試鏡”) |
|
受控VIE |
|
2019年5月 |
|
|
64.5 |
% |
|
|
64.5 |
% |
|
分子皮膚治療公司(“大多數”) |
|
受控VIE |
|
2016年7月 |
|
|
64.1 |
% |
|
|
64.8 |
% |
|
瑟拉斯公司(Theas，Inc.)(“瑟拉斯”) |
|
受控VIE |
|
2016年8月 |
|
|
99.6 |
% |
|
|
99.6 |
% |
|
石英治療公司(“石英”) |
|
受控VIE |
|
2016年10月 |
|
|
89.0 |
% |
|
|
89.0 |
% |
|
PellePharm，Inc.(“藥丸”)(1) |
|
VIE |
|
2016年12月 |
|
|
43.3 |
% |
|
|
43.3 |
% |
|
航海製藥公司(Navire Pharma，Inc.)(“導航”) |
|
受控VIE |
|
2017年2月 |
|
|
78.1 |
% |
|
|
78.6 |
% |
|
CoA治療公司(“CoA”) |
|
受控VIE |
|
2017年2月 |
|
|
98.8 |
% |
|
|
99.5 |
% |
|
皮膚分子治療公司(“真皮分子”) |
|
受控VIE |
|
2017年4月 |
|
|
87.6 |
% |
|
|
87.6 |
% |
|
鳳凰組織修復公司。(“PTR”) |
|
受控VIE |
|
2017年7月 |
|
|
65.3 |
% |
|
|
65.5 |
% |
|
QED治療公司(“QED”) |
|
受控VIE |
|
2018年1月 |
|
|
98.0 |
% |
|
|
97.8 |
% |
|
Adrenas治療公司(“Adrenas”) |
|
受控VIE |
|
2018年1月 |
|
|
90.7 |
% |
|
|
90.1 |
% |
|
Orfan Biotech，Inc.(“奧凡”) |
|
受控VIE |
|
2018年1月 |
|
|
91.7 |
% |
|
|
91.7 |
% |
|
費羅治療公司(Ferro Treateutics，Inc.)(“Ferro”) |
|
受控VIE |
|
2018年3月 |
|
|
90.6 |
% |
|
|
90.9 |
% |
|
Origin Biosciences，Inc.(“原產地”) |
|
受控VIE |
|
2018年4月 |
|
|
99.7 |
% |
|
|
99.6 |
% |
|
Venthera，Inc.(“Venthera”) |
|
受控VIE |
|
2018年4月 |
|
|
86.9 |
% |
|
|
83.2 |
% |
|
ASPA治療公司(“Aspa”) |
|
受控VIE |
|
2018年6月 |
|
|
93.0 |
% |
|
|
91.0 |
% |
|
ML Bio Solutions，Inc.(“ML Bio”) |
|
受控VIE |
|
2019年7月 |
|
|
63.3 |
% |
|
|
50.6 |
% |
|
輪班治療公司(Shift Treeutics，Inc.)(“Shift”)(2) |
|
受控VIE |
|
2019年1月 |
|
|
83.1 |
% |
|
|
— |
|
|
(1) |
在與利奧製藥A/S公司和利奧斯賓尼合併子公司公司簽署一系列協議(“利奧協議”)之後。(“利奧”)2018年11月，BridgeBio認定自己不再是PellePharm和解除合併的PellePharm的主要受益者。請參閲註釋8。 |
|
(2) |
Shift從註冊之日起至2019年12月31日沒有發行和發行任何股票。 |
不包括在上述名單中的是Eidos，它是我們在VOE模式下整合的一家部分擁有的子公司。
風險和不確定性
鑑於導致冠狀病毒病19的新型冠狀病毒株SARS-CoV-2在全球爆發的最新進展，醫療保健提供者和醫院抗擊病毒的重點，以及與美國食品和藥物管理局(FDA)於2020年3月18日發佈的進行臨牀試驗的最新行業指南一致，我們的子公司正在進行的臨牀試驗的患者登記工作正在延遲或暫停。此外，我們還預計正在進行的某些關鍵計劃活動將出現延誤，包括計劃中的臨牀試驗的開始，以及非臨牀試驗和研究性新藥應用-使良好的實驗室實踐毒理學研究成為可能。延誤的確切時間和總體影響目前尚不清楚。
9
BRIDGEBIO製藥公司
簡明合併財務報表附註
(未經審計)
現金、現金等價物和限制性現金
我們將自購買之日起90天或更短的原始到期日購買的所有高流動性投資視為現金等價物。現金等價物主要包括投資於貨幣市場工具的金額，如貨幣市場基金和以美國政府或其機構發行的證券為抵押的回購協議。
*我們有限的現金餘額與我們根據某些租賃協議和信用證質押作為抵押品的現金和現金等價物有關。
下表提供了簡明綜合資產負債表內報告的現金、現金等價物和限制性現金的對賬，這些現金合計為簡明綜合現金流量表中顯示的總金額：
|
|
|
三月三十一號， 2020 |
|
|
三月三十一號， 2019 |
|
||
|
|
|
(千) |
|
|||||
|
現金和現金等價物 |
|
$ |
757,049 |
|
|
$ |
373,027 |
|
|
限制性現金 |
|
|
424 |
|
|
|
— |
|
|
現金總額、現金等價物和限制性現金 在壓縮合並報表中顯示 現金流 |
|
$ |
757,473 |
|
|
$ |
373,027 |
|
預算的使用
根據公認會計原則編制簡明綜合財務報表要求管理層作出估計和假設，以影響簡明綜合財務報表日期的資產、負債和或有資產及負債的報告金額，以及報告期內報告的費用金額。隨附的簡明綜合財務報表所作的重大估計和假設包括，但不限於，我們2027年到期的2.50%可轉換優先票據(“2027年票據”，見附註9)的負債部分的公允價值、利奧看漲期權負債的公允價值(見附註7)、租賃開始日租賃支付的現值、我們股票獎勵的估值、某些員工基於業績的里程碑的應計項目、研究和開發活動的應計項目、或有里程碑付款的應計項目。我們的估計是基於歷史經驗和其他各種被認為是合理的假設。實際結果可能與這些估計或假設不同。
有上限的呼叫交易記錄
2020年3月，關於發行2027年債券(見附註9)，BridgeBio進行了封頂看漲交易。預計有上限的看漲交易一般將減少BridgeBio普通股持有人在2027年債券轉換時的潛在攤薄，和/或抵消BridgeBio需要支付的超過轉換後2027年債券本金的任何現金付款，此類減少和/或抵消受基於上限價格的上限限制(見附註9)。上限催繳符合會計準則編纂(“ASC”)815-40衍生工具和對衝中概述的條件，這些條件將被歸類為股東權益，作為額外實收資本的減少，只要股權分類的條件繼續得到滿足，隨後就不會重新計量。
發債成本
發債成本按實際利息法在相關債務的預計年限內攤銷為利息支出。根據美國會計準則第835條，我們在簡明綜合資產負債表中列示債務發行成本，作為從關聯債務中直接扣除的利息。與於2020年3月發行的2027年票據有關而產生的部分債務發行成本被視為與權益部分有關，並記錄為額外實收資本的減值，而不攤銷為相關債務的估計壽命的利息支出。附註9對2027年的票據有更全面的説明。
10
BRIDGEBIO製藥公司
簡明合併財務報表附註
(未經審計)
庫房股票
回購的庫存股按成本入賬，包括任何佣金和手續費。
租約
截至2020年1月1日和2020年3月31日，我們的租賃組合包括對我們總部、辦公空間和實驗室設施的租賃。我們在合同開始時確定一項安排是否為租約。我們的經營租賃的資產部分被記錄為經營租賃使用權資產，負債部分被記錄為經營租賃負債和經營租賃負債的流動部分，在我們的壓縮綜合資產負債表中扣除流動部分。截至2020年3月31日，我們沒有記錄任何融資租賃。
使用權資產和經營性租賃負債根據租賃開始日租賃期限內的租賃付款現值確認。租賃付款的現值是根據租賃中隱含的利率(如果該利率很容易確定)來確定的；否則，我們使用基於租賃開始日可獲得的信息的遞增借款利率來確定租賃付款的現值。經營租賃使用權資產根據預期獲得的獎勵進行調整。在租賃開始日，吾等根據未來事件估計任何租賃激勵金額並將其計入我們的租賃付款中，條件是(1)事件在我們的控制範圍之內，以及(2)觸發獲得激勵的權利的事件被認為合理地肯定會發生。如果收到的租賃獎勵大於或低於租賃開始時確認的金額，我們將差額確認為使用權資產和/或租賃負債的調整(視情況而定)。
使用權資產及經營租賃負債於租賃作出若干修訂時以剩餘租賃付款的現值及租賃修訂時的估計增量借款利率重新計量。租賃成本是在租賃期內以直線基礎確認的，包括與短期租賃相關的金額。我們確認可變租賃付款為產生該等付款義務期間的運營費用。可變租賃費主要包括公共區域維護費、水電費、房地產税、保險費和出租人根據我們租賃的空間按比例轉嫁的其他運營成本。
每股淨虧損
每股基本淨虧損的計算方法是將淨虧損除以這一時期BridgeBio公司已發行普通股的加權平均股數，不考慮普通股的潛在稀釋股份，如股票期權、未授予的限制性股票單位和獎勵、根據員工購股計劃可發行的股票以及我們2027年票據的假定轉換。應回購的普通股股份不包括在加權平均股份之外。由於我們在公佈的所有期間都處於虧損狀態，每股基本淨虧損與稀釋後每股淨虧損相同，因為潛在稀釋證券的影響是反稀釋的。
在計算每股基本和稀釋淨虧損時，沒有對BBP LLC的可贖回可轉換優先股的累計回報進行調整，因為這些單位進行了追溯調整，就好像2019年重組發生在我們財務報表中呈現的最早期間開始時一樣。有關更多詳細信息，請參閲附註13至。
新興成長型公司狀況
我們是一家新興的成長型公司，正如2012年的Jumpstart Our Business Startups Act(“JOBS法案”)所定義的那樣。根據就業法案，新興成長型公司可以推遲採用在就業法案頒佈後發佈的新的或修訂的會計準則，直到這些標準適用於私營公司。我們已選擇利用這一延長的過渡期來遵守新的或修訂的會計準則，這些會計準則對上市公司和私營公司具有不同的生效日期，直到它(I)不再是一家新興成長型公司或(Ii)肯定和不可撤銷地選擇退出《就業法案》規定的延長過渡期。因此，這些精簡的合併財務報表可能無法與截至上市公司生效日期遵守新的或修訂的會計聲明的公司相比。
11
BRIDGEBIO製藥公司
簡明合併財務報表附註
(未經審計)
正如下面“最近通過的會計聲明”中所述，我們很早就採用了某些會計準則，因為“就業法案”並沒有阻止新興成長型公司在該準則適用於私營公司之前採用新的或修訂後的會計準則。我們預計，在我們仍是一家新興成長型公司期間，延長的過渡期將用於任何其他新的或修訂的會計準則。
最近採用的會計公告
ASU 2016-02租賃(主題842)。2016年2月，FASB發佈了會計準則更新(ASU)2016-02，租賃(主題842)(“ASU 2016-02”或“ASC 842”)，對於經營性租賃，要求承租人在其資產負債表中確認使用權資產和租賃負債，最初以租賃付款的現值計量。指導意見還要求承租人確認單一租賃成本，計算方法是將租賃成本在租賃期內分配，通常是以直線為基礎。2018年7月，FASB發佈了ASU 2018-10，對主題842的編纂改進，租賃。此外，FASB發佈了ASU 2018-11，租賃(主題842)：有針對性的改進，這為採用之日的過渡提供了一個實際的權宜之計。ASU 2019-10，金融工具-信貸損失(主題326)，衍生品和對衝(主題815)和租賃(主題842)：2019年11月發佈的生效日期將主題842對我們這樣的公司的生效日期推遲到2021年1月1日，但仍允許提前採用。
自2020年1月1日起，我們採用了使用可選過渡方法的ASC 842，並僅將該標準應用於在該日期存在的租約。根據可選的過渡方法，我們不需要重述過渡期的比較期間，並將繼續根據ASC 840提交2020年1月1日之前的財務信息和披露。作為採用ASC 842的一部分，我們選擇了指南中概述的某些實用權宜之計。我們亦選擇對現有租約採用一套實際的權宜之計，使我們毋須重新評估：(I)合約是否屬租約或是否載有租約；(Ii)租約分類；以及(Iii)是否可將最初的直接成本資本化。在過渡時，我們還選擇在確定租賃期和評估現有租約的使用權資產減值時採用事後諸葛亮的方式。我們還為過渡後做出了一些會計政策選擇：(I)在適用的情況下，在投資組合層面核算租賃，(Ii)允許我們不將非租賃組成部分與租賃組成部分分開，而是將那些作為經營租賃使用權房地產資產資產類別的單一租賃組成部分核算，以及(Iii)選擇不確認期限為12個月或12個月以下的所有租賃(“短期租賃”)的使用權資產和租賃負債。
採用ASC 842進行的調整主要與確認我們經營租賃的使用權資產920萬美元和租賃負債1150萬美元有關。租賃負債是根據剩餘最低租賃付款的現值確定的。使用權資產是根據租賃負債的價值確定的，經遞延租金餘額調整後約為230萬美元。採用ASC 842後，我們還(I)取消確認先前於2019年12月31日在其他資產中呈列的1,000萬美元的套裝租賃資產，並確認相同金額的在建資產，及(Ii)取消確認截至2019年12月31日的800萬美元的套裝租賃負債，並確認在其他應計負債中呈列的負債(見附註11)。這項採用並沒有對我們的累積赤字以及我們的簡明綜合經營報表和現金流量產生實質性影響。
ASU 2016-13金融工具-信貸損失。2016年6月，FASB發佈了ASU 2016-13，金融工具-信貸損失。這一更新要求立即確認管理層對當前預期信貸損失的估計。在以前的模式下，只有在發生損失時才確認損失。新模型適用於大多數金融資產和某些其他工具，這些工具不是通過淨收入按公允價值計量的。該標準對公共實體在2019年12月15日之後的財年有效。允許提前收養。ASU 2016-13年度某些實體因2019年11月發行ASU 2019-10而推遲生效日期，這不適用於提交給美國證券交易委員會(Securities And Exchange Commission)的非較小報告公司的申請者。採用這一指導方針並沒有對我們的簡明綜合財務報表產生實質性影響。
ASU 2018-13公允價值計量-披露框架(主題820)。2018年8月，FASB發佈了ASU 2018-13，公允價值計量-披露框架(主題820)(ASU 2018-13)。更新後的指導意見改進了公允價值計量的披露要求，並在2019年12月15日之後的財年和這些財年內的中期有效。採用這一指導方針並沒有對我們的財務報表披露產生重大影響。
ASU第2019-12號，所得税(主題740)：簡化所得税會計。2019年12月，FASB發佈了ASU 2019-12，所得税(主題740)：簡化所得税會計，旨在簡化與所得税會計相關的各個方面。ASU 2019-12刪除了主題740中一般原則的某些例外情況，並澄清和修改了現有指南，以改善一致性應用。本指南從2020年12月15日之後開始，在允許提前採用的情況下，對財年和這些財年內的過渡期有效。我們很早就採用了ASU 2019-12，從2020年1月1日起生效，採用沒有對我們的財務報表產生實質性影響。
12
BRIDGEBIO製藥公司
簡明合併財務報表附註
(未經審計)
最近發佈的尚未採用的會計公告
ASU 2020-01，投資-股權證券(主題321)，投資-股權方法和合資企業(主題323)，以及衍生品和對衝(主題815)-澄清主題321、主題323和主題815之間的交互。2020年1月，FASB發佈了ASU 2020-01、投資-股權證券(主題321)、投資-股權方法和合資企業(主題323)以及衍生品和對衝(主題815)-澄清了主題321、主題323和主題815之間的相互作用。該指導意見是以新出現問題工作隊的共識為基礎的，預計將增加這些交易的會計可比性。ASU 2020-01修訂了ASU 2016-01，其中對金融工具的會計進行了有針對性的改進，包括為實體提供計量某些股權證券的能力，這些證券沒有隨時可確定的公允成本價值，減去任何減值，加上或減去同一發行人相同或類似投資的有序交易中可觀察到的價格變化導致的變化。在其他主題中，ASU 2020-01中的修正案澄清了實體應考慮要求其應用或停止採用權益會計方法的可觀察交易。對於公共業務實體，ASU中的修正案在2020年12月31日之後的會計年度以及這些會計年度內的過渡期內有效。對於所有其他實體，修正案在2021年12月15日之後的財年以及這些財年內的過渡期內有效。允許提前收養。我們預計採用ASU 2020-01不會對我們的精簡綜合財務報表產生實質性影響。
|
3. |
公允價值計量 |
下表提供了有關我們的金融資產和負債的信息，這些資產和負債是在經常性基礎上按公允價值計量的，並顯示了估值的公允價值層次：
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2020年3月31日 |
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總計 |
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1級 |
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2級 |
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第3級 |
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(千) |
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資產 |
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現金等價物： |
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貨幣市場基金 |
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$ |
670,915 |
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$ |
670,915 |
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$ |
— |
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|
$ |
— |
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短期有價證券： |
|
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美國國庫券 |
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45,625 |
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— |
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45,625 |
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|
— |
|
|
商業票據 |
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23,336 |
|
|
|
— |
|
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23,336 |
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|
|
— |
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公司債務證券 |
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79,165 |
|
|
|
— |
|
|
|
79,165 |
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|
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— |
|
|
短期有價證券總額 |
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148,126 |
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— |
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148,126 |
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— |
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長期有價證券： |
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美國國庫券 |
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15,503 |
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— |
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15,503 |
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|
— |
|
|
公司債務證券 |
|
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7,707 |
|
|
|
— |
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7,707 |
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|
|
— |
|
|
長期有價證券總額 |
|
|
23,210 |
|
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|
— |
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23,210 |
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|
— |
|
|
現金等價物總額和可銷售性 有價證券 |
|
$ |
842,251 |
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$ |
670,915 |
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|
$ |
171,336 |
|
|
$ |
— |
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負債： |
|
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|
LEO看漲期權責任 |
|
$ |
3,539 |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
3,539 |
|
|
嵌入導數 |
|
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1,103 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
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|
1,103 |
|
|
金融負債總額 |
|
$ |
4,642 |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
4,642 |
|
13
BRIDGEBIO製藥公司
簡明合併財務報表附註
(未經審計)
|
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2019年12月31日 |
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|||||||||||||
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總計 |
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1級 |
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2級 |
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第3級 |
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(千) |
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資產 |
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現金等價物： |
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貨幣市場基金 |
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$ |
248,736 |
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|
$ |
248,736 |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
|
回購協議 |
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59,000 |
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|
|
59,000 |
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— |
|
|
|
— |
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|
現金等價物合計 |
|
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307,736 |
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307,736 |
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— |
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— |
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|
短期有價證券： |
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美國國庫券 |
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45,280 |
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— |
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|
45,280 |
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|
— |
|
|
商業票據 |
|
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65,626 |
|
|
|
— |
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65,626 |
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|
— |
|
|
公司債務證券 |
|
|
71,314 |
|
|
|
— |
|
|
|
71,314 |
|
|
|
— |
|
|
短期有價證券總額 |
|
|
182,220 |
|
|
|
— |
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|
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182,220 |
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|
— |
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|
長期有價證券： |
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美國國庫券 |
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15,307 |
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|
— |
|
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|
15,307 |
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|
— |
|
|
公司債務證券 |
|
|
15,837 |
|
|
|
— |
|
|
|
15,837 |
|
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|
— |
|
|
長期有價證券總額 |
|
|
31,144 |
|
|
|
— |
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|
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31,144 |
|
|
|
— |
|
|
現金等價物總額和可銷售性 有價證券 |
|
$ |
521,100 |
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$ |
307,736 |
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|
$ |
213,364 |
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$ |
— |
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負債： |
|
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|
|
|
|
|
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|
|
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|
LEO看漲期權責任 |
|
$ |
4,078 |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
4,078 |
|
|
嵌入導數 |
|
|
1,165 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
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1,165 |
|
|
金融負債總額 |
|
$ |
5,243 |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
5,243 |
|
在本報告所述期間，一級、二級或三級之間沒有轉移。
有價證券
我們分類在2級的有價證券的公允價值是基於可觀察到的投入，這些投入可能包括基準收益率、報告的交易、經紀商/交易商報價、發行人價差、雙邊市場、基準證券、出價、報價和包括市場研究出版物在內的參考數據。
LEO看漲期權責任
利奧看漲期權的估值(見附註7)包含無法觀察到的輸入，這些輸入反映了我們自己的假設，即在計量日期幾乎沒有(如果有的話)市場活動。因此，利奧看漲期權負債使用被歸類為3級投入的不可觀察投入，在經常性基礎上重新計量為公允價值。
我們根據每個里程碑的估計風險和實現概率，通過估計各種臨牀、監管和銷售里程碑的公允價值，估計了LEO看漲期權的公允價值，並使用Black-Scholes期權定價模型在以下假設下分配了價值：
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|
|
三月三十一號， |
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十二月三十一號， |
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2020 |
|
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2019 |
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|
取得里程碑成就的概率 |
|
12.0%-84.0% |
|
|
12.0%-84.0% |
|
||
|
貼現率 |
|
0.2%-14.9% |
|
|
1.6%-13.1% |
|
||
|
預期期限(以年為單位) |
|
0.67-5.25 |
|
|
0.67-5.25 |
|
||
|
預期波動率 |
|
70.0%-80.0% |
|
|
60.0%-68.0% |
|
||
|
無風險利率 |
|
2.01%-2.24% |
|
|
2.34%-2.46% |
|
||
|
股息率 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
14
BRIDGEBIO製藥公司
簡明合併財務報表附註
(未經審計)
下表概述了利奧看漲期權估計公允價值的變化：
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|
|
總計 |
|
|
|
|
|
(單位：萬人) |
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截至2019年12月31日的餘額 |
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$ |
4,078 |
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重新計量時的公允價值變動 確認為其他收入 |
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|
(539 |
) |
|
截至2020年3月31日的餘額 |
|
$ |
3,539 |
|
EIDOS在貸款協議中嵌入衍生債務
就SVB及Hercules於2019年11月訂立的貸款而言(見附註9)，Eidos認定就若干事件支付費用(“成功費用”)的規定是一項按公允價值計量的內含衍生負債。衍生品的公允價值是基於收益法確定的，該方法使用“有無”估值方法來識別現金流。用於確定衍生工具的估計公允價值的投入主要基於觸發嵌入衍生工具的潛在事件發生的概率和該事件的發生時間。
2027年票據
2027年債券(見附註9)的公允價值與其賬面值有所不同，是由市場交易中觀察到的2027年債券價格決定的。2027年債券的交易市場並不被視為活躍的市場，因此公允價值的估計是基於第2級投入。截至2020年3月31日，總面值為5.5億美元的2027年票據的估計公允價值為5.022億美元，基於該期間最後一個交易日的市場價格。
定期貸款
我們的未償還定期貸款(見附註9)的公允價值是使用付款的淨現值估計的，並以與市場利率一致的利率貼現，這是二級投入。我們未償還定期貸款的估計公允價值接近賬面價值，因為定期貸款的浮動利率接近市場利率。
15
BRIDGEBIO製藥公司
簡明合併財務報表附註
(未經審計)
|
4. |
現金等價物和有價證券 |
我們投資於某些貨幣市場基金和逆回購協議，歸類為現金等價物，以美國國債形式的存款為抵押，金額不低於其價值的102%。我們不記錄抵押品的資產或負債，因為我們不打算出售或再質押抵押品。抵押品的普遍信用評級至少為美國政府國債和機構。我們利用第三方託管人管理資金交換，並確保每天收到的抵押品保持在逆回購協議價值的102%。
歸類為可供出售的現金等價物和有價證券包括以下內容：
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2020年3月31日 |
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攤銷 成本基礎 |
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未實現 利得 |
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未實現 損失 |
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估計公平 價值 |
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(千) |
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現金等價物： |
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貨幣市場基金 |
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$ |
670,915 |
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|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
670,915 |
|
|
短期有價證券： |
|
|
|
|
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|
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|
|
|
|
|
|
|
|
|
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美國國庫券 |
|
|
45,155 |
|
|
|
470 |
|
|
|
— |
|
|
|
45,625 |
|
|
商業票據 |
|
|
23,336 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
23,336 |
|
|
公司債務證券 |
|
|
79,226 |
|
|
|
5 |
|
|
|
(66 |
) |
|
|
79,165 |
|
|
短期有價證券總額 |
|
|
147,717 |
|
|
|
475 |
|
|
|
(66 |
) |
|
|
148,126 |
|
|
長期有價證券： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
美國國庫券 |
|
|
15,204 |
|
|
|
299 |
|
|
|
— |
|
|
|
15,503 |
|
|
公司債務證券 |
|
|
7,689 |
|
|
|
18 |
|
|
|
— |
|
|
|
7,707 |
|
|
長期有價證券總額 |
|
|
22,893 |
|
|
|
317 |
|
|
|
— |
|
|
|
23,210 |
|
|
現金等價物總額和可銷售性 有價證券 |
|
$ |
841,525 |
|
|
$ |
792 |
|
|
$ |
(66 |
) |
|
$ |
842,251 |
|
|
|
|
2019年12月31日 |
|
|||||||||||||
|
|
|
攤銷 成本基礎 |
|
|
未實現 利得 |
|
|
未實現 損失 |
|
|
估計公平 價值 |
|
||||
|
|
|
(千) |
|
|||||||||||||
|
現金等價物： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
貨幣市場基金 |
|
$ |
248,736 |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
248,736 |
|
|
回購協議 |
|
|
59,000 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
59,000 |
|
|
現金等價物合計 |
|
|
307,736 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
307,736 |
|
|
短期有價證券： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
美國國庫券 |
|
|
45,224 |
|
|
|
56 |
|
|
|
— |
|
|
|
45,280 |
|
|
商業票據 |
|
|
65,626 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
65,626 |
|
|
公司債務證券 |
|
|
71,231 |
|
|
|
83 |
|
|
|
— |
|
|
|
71,314 |
|
|
短期有價證券總額 |
|
|
182,081 |
|
|
|
139 |
|
|
|
— |
|
|
|
182,220 |
|
|
長期有價證券： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
美國國庫券 |
|
|
15,248 |
|
|
|
59 |
|
|
|
— |
|
|
|
15,307 |
|
|
公司債務證券 |
|
|
15,781 |
|
|
|
56 |
|
|
|
— |
|
|
|
15,837 |
|
|
長期有價證券總額 |
|
|
31,029 |
|
|
|
115 |
|
|
|
— |
|
|
|
31,144 |
|
|
現金等價物總額和可銷售性 有價證券 |
|
$ |
520,846 |
|
|
$ |
254 |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
521,100 |
|
*在本報告所述期間，可供出售證券沒有重大的已實現收益或虧損。截至2020年3月31日，我們的短期和長期有價證券的平均合同到期日分別約為7個月和14個月。截至2020年3月31日，我們不打算出售我們的有價證券，也不太可能要求我們在收回攤銷成本基礎之前出售這些證券。
16
BRIDGEBIO製藥公司
簡明合併財務報表附註
(未經審計)
|
5. |
可變利益主體與投票權模型 |
BridgeBio合併的實體包括根據VOE模式合併的全資子公司和部分擁有的實體，以及在VIE模式下BridgeBio是主要受益者的VIE。合併實體的經營結果包含在BridgeBio簡明合併財務報表中。
於2019年重組後，BBP LLC通過附註13所述的一系列交易成為BridgeBio的全資子公司，當時代表BridgeBio更新了合併評估，除BBP LLC和Merge Sub LLC因2019年重組而合併外，BridgeBio集團組成沒有變化。
截至2020年3月31日和2019年12月31日，VIE資產或負債沒有重大限制，但我們的VIE持有的現金除外，這些現金通常僅限於各自VIE使用。對於VIE，BridgeBio計算的最大虧損敞口等於VIE的股本投資額和未償還可轉換票據的金額。
附註2包括一份截至2020年3月31日和2019年12月31日在VIE模式下被確定為在BridgeBio控制下的部分擁有實體的名單，但附註7中討論的PellePharm除外。在每個報告期，我們都會重新評估我們是否擁有VOE模式下整合的實體的多數投票權權益，以及我們是否仍然是VIE模式下整合的VIE的主要受益者。在每個報告期，我們都會重新評估我們是否擁有VIE模式下整合的實體的多數表決權權益，以及我們是否仍然是VIE模式下整合的VIE的主要受益者。
Eidos
從BridgeBio初始投資之日起至Eidos IPO截止日期2018年6月22日，Eidos被確定為VIE，BridgeBio合併Eidos成為主要受益者。在Eidos首次公開募股(IPO)之後，BridgeBio確定Eidos不再是VIE，因為它有足夠的風險股權，可以在沒有額外附屬財務支持的情況下為其活動提供資金。自2018年6月22日至2020年3月31日，BridgeBio確定其持有Eidos超過50%的有表決權股份，沒有其他各方擁有實質性的參與權、清算權或踢出權。BridgeBio在所介紹的所有時期將EIDOS整合到VOE模式下。
2019年5月，BridgeBio以2860萬美元的私人購買交易從Eidos現有股東手中購買了1103,848股Eidos普通股。2019年7月，BridgeBio以2640萬美元的私人購買交易，從現有的Eidos投資者手中購買了882,353股Eidos普通股。2019年9月，Eidos向第三方發行了556,173股Eidos普通股。
2019年8月2日，EIDOS向SEC提交了S-3表格(“2019年貨架”)的貨架登記聲明，涉及普通股、優先股、權證及其任何組合單位的登記。Eidos亦同時與Jefferies LLC及SVB Leerink LLC(“銷售代理”)訂立公開市場銷售協議，規定Eidos在2019年貨架項下不時以“在市場”發售普通股的方式發售、發行及出售最高達10000萬美元的普通股總髮行價，並受其限制(“2019年銷售協議”)。根據2019年銷售協議，EIDOS將向適用的銷售代理支付普通股銷售毛收入的3.0%的現金佣金。Eidos根據此次發行發行了385,613股票，截至2019年12月31日獲得了2390萬美元的淨收益。Eidos根據此次發行發行了448,755股票，在截至2020年3月31日的三個月中獲得了2410萬美元的淨收益。
*綜合VIE
注2中確定為“受控VIE”的實體是指BridgeBio公司於2020年3月31日被確定為主要受益者的VIE。截至2020年3月31日和2019年12月31日，BridgeBio還擁有這些實體的多數股權。
17
BRIDGEBIO製藥公司
簡明合併財務報表附註
(未經審計)
在截至2020年3月31日的三個月裏，BridgeBio在QED投資了2000萬美元，Calcilytix投資了1300萬美元，Adrenas投資了1000萬美元，ASPA投資了1000萬美元，ML Bio投資了650萬美元，Origin投資了600萬美元，Venthera投資了400萬美元，Fortify投資了250萬美元，導航投資了190萬美元，轉移了50萬美元作為交換基於上述股權融資交易，BridgeBio得出結論，在截至2020年3月31日的期間內，合併結論沒有變化。
下表提供了截至2020年3月31日所有合併VIE的資產和負債：
|
|
|
腎上腺 |
|
|
ASPA |
|
|
ML Bio |
|
|
QED |
|
|
雲杉屬(Calcilytix) |
|
|
全 其他 |
|
|
總計 |
|
|||||||
|
|
|
(千) |
|
|||||||||||||||||||||||||
|
資產： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
流動資產： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
現金和現金 等價物 |
|
$ |
8,238 |
|
|
$ |
8,704 |
|
|
$ |
13,369 |
|
|
$ |
29,506 |
|
|
$ |
13,714 |
|
|
$ |
31,761 |
|
|
$ |
105,292 |
|
|
預付費用和 其他流動資產 |
|
|
1,072 |
|
|
|
562 |
|
|
|
32 |
|
|
|
5,843 |
|
|
|
138 |
|
|
|
4,757 |
|
|
|
12,404 |
|
|
流動資產總額 |
|
|
9,310 |
|
|
|
9,266 |
|
|
|
13,401 |
|
|
|
35,349 |
|
|
|
13,852 |
|
|
|
36,518 |
|
|
|
117,696 |
|
|
財產和設備， 網 |
|
|
3,397 |
|
|
|
10,256 |
|
|
|
93 |
|
|
|
252 |
|
|
|
6 |
|
|
|
237 |
|
|
|
14,241 |
|
|
經營租賃使用權 資產 |
|
|
1,821 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
1,435 |
|
|
|
— |
|
|
|
431 |
|
|
|
3,687 |
|
|
其他資產 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
11,629 |
|
|
|
278 |
|
|
|
424 |
|
|
|
12,331 |
|
|
總資產 |
|
$ |
14,528 |
|
|
$ |
19,522 |
|
|
$ |
13,494 |
|
|
$ |
48,665 |
|
|
$ |
14,136 |
|
|
$ |
37,610 |
|
|
$ |
147,955 |
|
|
負債： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
流動負債： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
應付帳款 |
|
$ |
445 |
|
|
$ |
239 |
|
|
$ |
588 |
|
|
$ |
2,901 |
|
|
$ |
104 |
|
|
$ |
2,767 |
|
|
$ |
7,044 |
|
|
應計補償 和利益 |
|
|
270 |
|
|
|
82 |
|
|
|
75 |
|
|
|
1,120 |
|
|
|
364 |
|
|
|
1,649 |
|
|
|
3,560 |
|
|
應計研究和 發展負債 |
|
|
844 |
|
|
|
638 |
|
|
|
89 |
|
|
|
14,653 |
|
|
|
847 |
|
|
|
6,725 |
|
|
|
23,796 |
|
|
應計專業服務 |
|
|
278 |
|
|
|
130 |
|
|
|
24 |
|
|
|
602 |
|
|
|
4 |
|
|
|
861 |
|
|
|
1,899 |
|
|
經營租賃負債， 當前部分 |
|
|
269 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
1,061 |
|
|
|
— |
|
|
|
126 |
|
|
|
1,456 |
|
|
其他應計負債 |
|
|
128 |
|
|
|
4,038 |
|
|
|
2 |
|
|
|
193 |
|
|
|
7 |
|
|
|
517 |
|
|
|
4,885 |
|
|
流動負債總額 |
|
|
2,234 |
|
|
|
5,127 |
|
|
|
778 |
|
|
|
20,530 |
|
|
|
1,326 |
|
|
|
12,645 |
|
|
|
42,640 |
|
|
經營租賃負債， 扣除當期部分後的淨額 |
|
|
2,629 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
476 |
|
|
|
— |
|
|
|
323 |
|
|
|
3,428 |
|
|
其他負債 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
24 |
|
|
|
24 |
|
|
負債共計 |
|
$ |
4,863 |
|
|
$ |
5,127 |
|
|
$ |
778 |
|
|
$ |
21,006 |
|
|
$ |
1,326 |
|
|
$ |
12,992 |
|
|
$ |
46,092 |
|
18
BRIDGEBIO製藥公司
簡明合併財務報表附註
(未經審計)
下表提供了截至2019年12月31日所有合併VIE的資產和負債：
|
|
|
腎上腺 |
|
|
ASPA |
|
|
ML Bio |
|
|
QED |
|
|
塔拉斯 |
|
|
全 其他 |
|
|
總計 |
|
|||||||
|
|
|
(千) |
|
|||||||||||||||||||||||||
|
資產： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
流動資產： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
現金和現金 等價物 |
|
$ |
6,453 |
|
|
$ |
1,695 |
|
|
$ |
7,432 |
|
|
$ |
27,781 |
|
|
$ |
6,351 |
|
|
$ |
31,600 |
|
|
$ |
81,312 |
|
|
預付費用和 其他流動資產 |
|
|
906 |
|
|
|
758 |
|
|
|
17 |
|
|
|
7,282 |
|
|
|
2,555 |
|
|
|
2,416 |
|
|
|
13,934 |
|
|
流動資產總額 |
|
|
7,359 |
|
|
|
2,453 |
|
|
|
7,449 |
|
|
|
35,063 |
|
|
|
8,906 |
|
|
|
34,016 |
|
|
|
95,246 |
|
|
財產和設備， 網 |
|
|
3,189 |
|
|
|
274 |
|
|
|
98 |
|
|
|
281 |
|
|
|
3 |
|
|
|
325 |
|
|
|
4,170 |
|
|
其他資產 |
|
|
— |
|
|
|
10,000 |
|
|
|
— |
|
|
|
11,313 |
|
|
|
— |
|
|
|
637 |
|
|
|
21,950 |
|
|
總資產 |
|
$ |
10,548 |
|
|
$ |
12,727 |
|
|
$ |
7,547 |
|
|
$ |
46,657 |
|
|
$ |
8,909 |
|
|
$ |
34,978 |
|
|
$ |
121,366 |
|
|
負債： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
流動負債： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
應付帳款 |
|
$ |
526 |
|
|
$ |
219 |
|
|
$ |
19 |
|
|
$ |
1,443 |
|
|
$ |
23 |
|
|
$ |
1,341 |
|
|
$ |
3,571 |
|
|
應計補償 和利益 |
|
|
923 |
|
|
|
156 |
|
|
|
67 |
|
|
|
3,396 |
|
|
|
243 |
|
|
|
3,352 |
|
|
|
8,137 |
|
|
應計研究和 發展負債 |
|
|
757 |
|
|
|
567 |
|
|
|
— |
|
|
|
8,931 |
|
|
|
212 |
|
|
|
5,293 |
|
|
|
15,760 |
|
|
應計專業服務 |
|
|
83 |
|
|
|
280 |
|
|
|
7 |
|
|
|
435 |
|
|
|
4 |
|
|
|
363 |
|
|
|
1,172 |
|
|
建築到訴訟租賃義務 |
|
|
— |
|
|
|
8,000 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
8,000 |
|
|
其他應計負債 |
|
|
290 |
|
|
|
38 |
|
|
|
— |
|
|
|
180 |
|
|
|
33 |
|
|
|
592 |
|
|
|
1,133 |
|
|
流動負債總額 |
|
|
2,579 |
|
|
|
9,260 |
|
|
|
93 |
|
|
|
14,385 |
|
|
|
515 |
|
|
|
10,941 |
|
|
|
37,773 |
|
|
其他負債 |
|
|
951 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
161 |
|
|
|
— |
|
|
|
24 |
|
|
|
1,136 |
|
|
負債共計 |
|
$ |
3,530 |
|
|
$ |
9,260 |
|
|
$ |
93 |
|
|
$ |
14,546 |
|
|
$ |
515 |
|
|
$ |
10,965 |
|
|
$ |
38,909 |
|
以上表格中“所有其他”類別中包含的VIE對於單獨列報而言並不重要，截至各自提交的日期為止。展望未來，BridgeBio可能不會對其中某些VIE提供任何進一步投資。
|
6. |
非控制性權益 |
截至2020年3月31日和2019年12月31日，我們在合併的部分所有實體中均擁有可贖回的可轉換非控股權益和非控股權益，根據VOE模式，BridgeBio擁有多數投票權，而BridgeBio是VIE模式下的主要受益者。這些餘額在“可贖回可轉換非控制性權益”中作為股東權益之外的單獨組成部分報告，並在壓縮綜合資產負債表中作為“非控制性權益”中的股東權益的一部分報告。
當所有權在各自報告期內發生變更時，我們調整非控股權益的賬面價值，以反映合併部分所有實體的非控股股東應佔的賬面價值。在截至2020年3月31日和2019年3月31日的三個月內，總額分別為1160萬美元和300萬美元的此類調整計入額外實收資本。所有這些調整都在可贖回的可轉換非控制權益和股東權益簡明合併報表的“從(向)非控制權益的轉移”項目中披露。
19
BRIDGEBIO製藥公司
簡明合併財務報表附註
(未經審計)
下表提供了截至2020年3月31日的三個月的可贖回可轉換非控股權益餘額的前滾：
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奧爾凡 |
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QED |
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ML Bio |
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換檔 |
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總計 |
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|||||
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(千) |
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|||||||||||||||||
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截至2019年12月31日的餘額 |
|
$ |
74 |
|
|
$ |
612 |
|
|
$ |
1,557 |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
2,243 |
|
|
發行可贖回可轉換股票 非控股權益 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
1,000 |
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|
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102 |
|
|
|
1,102 |
|
|
可歸因於可贖回的淨虧損 可轉換非控股權益 |
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(16 |
) |
|
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(468 |
) |
|
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(338 |
) |
|
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(44 |
) |
|
|
(866 |
) |
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轉讓給可贖回的敞篷車 非控股權益 |
|
|
— |
|
|
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316 |
|
|
|
258 |
|
|
|
— |
|
|
|
574 |
|
|
截至2020年3月31日的餘額 |
|
$ |
58 |
|
|
$ |
460 |
|
|
$ |
2,477 |
|
|
$ |
58 |
|
|
$ |
3,053 |
|
下表提供了截至2020年3月31日的三個月非控股權益餘額的前滾：
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腎上腺 |
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ASPA |
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Eidos |
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PTR |
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文瑟拉 |
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所有其他 |
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總計 |
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|||||||
|
|
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(千) |
|
|||||||||||||||||||||||||
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截至2019年12月31日的餘額 |
|
$ |
696 |
|
|
$ |
250 |
|
|
$ |
59,722 |
|
|
$ |
1,298 |
|
|
$ |
140 |
|
|
$ |
3,173 |
|
|
$ |
65,279 |
|
|
發行非控制性股票 利息 |
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6 |
|
|
|
9 |
|
|
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26,248 |
|
|
|
1 |
|
|
|
16 |
|
|
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285 |
|
|
|
26,565 |
|
|
轉接到(轉出) 非控股權益 |
|
|
883 |
|
|
|
649 |
|
|
|
(15,329 |
) |
|
|
4 |
|
|
|
513 |
|
|
|
1,105 |
|
|
|
(12,175 |
) |
|
可歸屬淨虧損 致非控股權益 |
|
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(316 |
) |
|
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(195 |
) |
|
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(8,078 |
) |
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(1,238 |
) |
|
|
(324 |
) |
|
|
(1,215 |
) |
|
|
(11,366 |
) |
|
截至2020年3月31日的餘額 |
|
$ |
1,269 |
|
|
$ |
713 |
|
|
$ |
62,563 |
|
|
$ |
65 |
|
|
$ |
345 |
|
|
$ |
3,348 |
|
|
$ |
68,303 |
|
|
7. |
佩萊帕姆投資公司 |
PellePharm是一家臨牀階段的生物製藥公司，正在開發BBP-009，這是一種用於治療戈林綜合徵和高頻基底細胞癌的PATDEGIB(刺蝟抑制劑)的外用凝膠配方。2015年7月，BridgeBio對PellePharm進行了450萬美元的初始投資，在截至2016年12月的一系列交易中，BridgeBio將其所有權權益增加到50%以上。BridgeBio確定其對PellePharm的初始投資代表了可變利益，但BridgeBio直到2016年12月才是主要受益者。
2018年11月19日，PellePharm簽訂了LEO協議，根據該協議，Leo被授予收購PellePharm的獨家、不可撤銷的選擇權。LEO看漲期權可由LEO在與PellePharm的臨牀開發計劃相關的某些事件發生之時或之前行使，最遲不遲於2021年7月30日。我們在我們的簡明合併財務報表中將利奧看漲期權計入流動負債，因為如果行使該期權，BridgeBio有義務以預先確定的價格將其在PellePharm公司的股份出售給利奧公司。我們在隨後的每個資產負債表日將利奧看漲期權重新計量為公允價值，直到利奧看漲期權被行使或到期。
LEO協議的簽訂日期被確定為VIE複議事件。根據我們的評估，BridgeBio得出結論，在複議事件發生後，PellePharm仍然是一家VIE，因為在沒有額外的附屬財務支持的情況下，它沒有足夠的風險股本為其活動提供資金。然而，根據利奧協議導致的PellePharm公司治理結構和董事會組成的變化，BridgeBio公司不再是主要受益者，因為它不再擁有對PellePharm公司經濟表現影響最大的關鍵決策的權力。據此，BridgeBio於2018年11月19日解除了PellePharm的合併。2018年11月解固後，PellePharm被認為是BridgeBio的關聯方。
20
BRIDGEBIO製藥公司
簡明合併財務報表附註
(未經審計)
在佩萊帕姆解除合併後，我們將我們保留的普通股投資作為權益法投資，將我們的保留優先股投資作為成本法投資。在採用ASU No.2016-01之後，我們將對PellePharm優先股的投資作為股權證券入賬，但沒有易於確定的公允價值。截至2020年3月31日和2019年12月31日，我們在PellePharm投資的賬面價值合計為零。在截至2019年3月31日的三個月內權益法投資降至零後，BridgeBio隨後記錄了與其優先股持股百分比61.9%一致的淨虧損百分比，直到2019年剩餘時間股權安全投資也降至零。BridgeBio在濃縮的合併資產負債表中對PellePharm的投資的賬面價值代表了它與VIE對PellePharm的投資相關的最大虧損敞口。沒有與我們的PellePharm投資相關的減值。
|
8. |
承諾和或有事項 |
與員工達成里程碑式的薪酬安排
我們與某些員工有基於績效的里程碑薪酬安排，其歸屬取決於達到各種監管和發展里程碑，在開始時已知的固定金額可以現金、股權或現金或股權的形式在我們唯一的選舉中結算，當實現每個或有里程碑時。截至2020年3月31日，根據這些安排，潛在的里程碑補償金額高達2360萬美元。根據這些安排，截至2020年3月31日及截至2020年3月31日的期間，沒有確認的補償費用或記錄的負債，因為業績里程碑被認為不太可能實現。
其他研發協議
我們還可以在正常業務過程中與臨牀試驗的臨牀研究機構簽訂合同，與臨牀用品的代工組織簽訂合同，並與其他供應商簽訂臨牀前研究、供應和其他服務和產品的合同，用於運營目的。這些合同通常規定在通知後終止，並可能收取終止費用。截至2020年3月31日和2019年12月31日，沒有與終止費用相關的應計金額。
賠償
在正常業務過程中，我們可能會就某些事項向供應商、出租人、業務合作伙伴、董事會成員、高級管理人員和其他各方提供不同範圍和條款的賠償，包括但不限於因違反此類協議、我們將提供的服務、我們的疏忽或故意不當行為、違法行為或第三方提出的侵犯知識產權索賠而造成的損失。此外，我們已與董事和某些高級人員及僱員訂立彌償協議，規定我們除其他事項外，須就他們作為董事、高級人員或僱員的身份或服務而可能引致的某些法律責任作出彌償。根據此類協議，沒有要求美國提供賠償，因此，據我們所知，沒有任何索賠可能對我們的精簡綜合資產負債表、運營和全面損失表或現金流量表產生實質性影響。
我們還維持董事和高級職員保險，這可能包括我們賠償董事義務所產生的某些責任。截至目前，我們並無產生任何重大成本，亦未因此等撥備而在簡明綜合財務報表中應計任何負債。
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BRIDGEBIO製藥公司
簡明合併財務報表附註
(未經審計)
|
9. |
債款 |
2027年票據
2020年3月9日，BridgeBio根據修訂後的1933年證券法第144A條，根據BridgeBio和作為受託人(“受託人”)的美國銀行全國協會(“受託人”)之間的日期為2020年3月9日的契約(“Indenture”)，發行了2027年到期的2.50%可轉換優先票據(“2027年票據”)中的5.5億美元本金總額(“票據發售”)，向合格機構買家非公開發售(“票據發售”)(“票據發售”)。債券發售中發行的2027年債券包括本金總額為7,500萬元的2027年債券，售予首次購買者(“首次購買者”)，原因是他們悉數行使購買額外2027年債券的選擇權。
2027年債券是BridgeBio公司的優先無擔保債務，從2020年9月15日開始，每半年在3月15日和9月15日到期支付利息，利率為每年2.50%。除非提前兑換或回購，否則2027年債券將於2027年3月15日到期。到期後，根據BridgeBio的選擇，2027年的票據可以轉換為現金、BridgeBio公司普通股的股票或現金和BridgeBio公司普通股的組合。
在扣除最初購買者的折扣和發售費用後，BridgeBio從票據發售中獲得了大約5.37億美元的淨收益。BridgeBio公司使用票據發售的淨收益中的大約4930萬美元來支付下文所述的有上限的看漲交易的成本，用大約7500萬美元來支付下文所述的回購其普通股股票的費用。BridgeBio公司打算將票據發售的剩餘淨收益用於營運資金和其他一般公司用途，包括用於其商業組織和推出準備工作。BridgeBio還可能使用任何剩餘的淨收益為可能的收購或投資補充業務、產品、服務和技術提供資金。
2027年債券持有人只有在以下情況下，才可在緊接2026年12月15日前一個營業日交易結束前的任何時間，根據其選擇權將其2027年債券的全部或任何部分轉換為1000美元的倍數：
|
|
• |
在2020年6月30日結束的日曆季度之後開始的任何日曆季度內(且僅在該日曆季度內)，如果在前一個日曆季度的最後一個交易日(包括前一個日曆季度的最後一個交易日)結束的30個連續交易日內，BridgeBio普通股在至少20個交易日(無論是否連續)內的最後報告銷售價格大於或等於每個適用交易日的轉換價格的130%； |
|
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• |
在任何連續五個交易日期間(“測算期”)之後的五個營業日內，在測算期內每個交易日的每1,000美元2027年票據本金的“交易價”(定義見“契約”)低於BridgeBio普通股最近一次報告的銷售價格的98%的乘積以及該等交易日的轉換率；或 |
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• |
在特定的公司事件發生時。 |
在2026年12月15日或之後，直至緊接到期日之前第二個預定交易日的交易結束，持有人可以隨時轉換其2027年債券的全部或任何部分，而不管前述規定。
轉換率最初為每1,000美元2027年債券本金23.4151股BridgeBio普通股(相當於初始轉換價格約為每股BridgeBio普通股42.71美元，總計約12,878,305股)。轉換率在某些情況下可能會調整，但不會針對任何應計和未支付的利息進行調整。此外，在到期日之前發生的某些公司事件之後，BridgeBio公司在某些情況下將提高與此類公司事件相關而選擇轉換其2027年票據的持有者的轉換率。
22
BRIDGEBIO製藥公司
簡明合併財務報表附註
(未經審計)
BridgeBio可能不會在到期日之前贖回2027年債券，也不會為2027年債券提供償債基金。如果BridgeBio經歷了根本性的變化(如契約中所定義的)，持有者可以要求BridgeBio以現金方式回購其2027年債券的全部或任何部分，回購價格等於要回購的2027年債券本金的100%，外加基本變化回購日期(但不包括)的任何應計和未付利息。該契約載有慣常條款及契諾，包括在某些違約事件發生及持續時，受託人或當時未償還債券本金總額不少於25%的持有人可宣佈所有債券的全部本金連同應計特別利息(如有)即時到期及應付。2027年票據是BridgeBio的一般無擔保債務，在償付權上優先於BridgeBio的所有債務，而2027年票據的償付權明確從屬於BridgeBio的所有債務；與BridgeBio的所有債務(不是如此從屬的債務)的付款權相等；在擔保此類債務的資產價值範圍內，實際上低於BridgeBio的任何有擔保債務；在結構上低於所有債務和其他債務(包括貿易支付
在核算2027年票據的發行時，由於BridgeBio有能力以現金、其普通股或BridgeBio的選擇權現金和普通股的組合結算2027年票據，我們通過在負債部分和嵌入的轉換期權或股權部分之間分配收益，對2027年債券的負債和股權部分進行了單獨的會計核算，這是因為BridgeBio有能力以現金、其普通股或現金和普通股的組合結算2027年債券。負債部分的賬面值是通過計量沒有相關可兑換特徵的類似負債的公允價值來計算的。分配的方式反映了BridgeBio對類似債務的不可轉換債務借款利率。2027年票據的股本部分被確認為債務折價，代表發行2027年票據的總收益與發行日2027年票據負債的公允價值之間的差額。只要權益成分繼續滿足權益分類條件，就不會重新計量。
2027年未償還票據餘額包括以下內容：
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2020年3月31日 |
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(千) |
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負債構成 |
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校長 |
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$ |
550,000 |
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未攤銷債務貼現 |
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(172,202 |
) |
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未攤銷債務發行成本 |
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(8,875 |
) |
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淨賬面金額 |
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$ |
368,923 |
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權益組成部分，扣除發行成本後的淨額 |
|
$ |
169,173 |
|
在發行2027年債券方面，BridgeBio公司產生了大約1300萬美元的債務發行成本，其中主要包括初始購買者的折扣以及法律和其他專業費用。我們根據收益的分配將這些成本分配到負債和權益部分。分配給權益部分的這些費用共計約410萬美元，作為額外實收資本的減少額入賬。分配給負債部分的這些成本總額約為890萬美元，在壓縮綜合資產負債表上記為債務賬面價值的減少，並在2027年票據的預期壽命或大約七年期限內使用實際利息方法攤銷為利息支出。2027年票據自發行日至2020年3月31日期間負債部分的實際利率為8.8%。
下表列出了從發行之日到2020年3月31日與2027年票據相關的已確認利息支出總額：
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數量 |
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(單位：萬人) |
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合同利息支出 |
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$ |
879 |
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債務貼現攤銷 |
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1,079 |
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債務發行成本攤銷 |
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56 |
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利息和攤銷費用合計 |
|
$ |
2,014 |
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23
BRIDGEBIO製藥公司
簡明合併財務報表附註
(未經審計)
截至2020年3月31日，2027年債券的未來最低付款如下：
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數量 |
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(單位：萬人) |
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2020年剩餘時間 |
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$ |
7,295 |
|
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截至12月31日的年度： |
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2021 |
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13,941 |
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2022 |
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13,941 |
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|
2023 |
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13,941 |
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2024 |
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13,979 |
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此後 |
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584,795 |
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未來付款總額 |
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647,892 |
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|
代表利息的較少數額 |
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(97,892 |
) |
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本金總額 |
|
$ |
550,000 |
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與2027年債券有關的上限贖回和股份回購交易
2020年3月4日，在2027年債券定價的同時，BridgeBio與某些金融機構(“上限通話交易對手”)達成了私人談判的上限通話交易(“上限通話交易”)。BridgeBio公司用票據發售的淨收益中的大約4930萬美元來支付有上限的通話交易的成本。有上限的看漲交易一般預計將減少2027年票據轉換時BridgeBio普通股的潛在攤薄，和/或抵消BridgeBio需要支付的超過已轉換票據本金的任何現金付款(視情況而定)，此類減少和/或抵消最初的上限為62.12美元(較BridgeBio普通股於2020年3月4日上次報告的銷售價格溢價100%)，並根據BridgeBio的條款進行某些調整有上限的贖回包括12,878,305股我們的普通股(受反稀釋和某些其他調整的影響)，這與最初作為2027年票據基礎的普通股數量相同。有上限的看漲期權的初始執行價約為每股42.71美元，相當於2027年債券的初始轉換價格。封頂的通話交易是單獨的交易，由BridgeBio與封頂的通話交易對手簽訂，不是2027年票據條款的一部分。
這些有上限的看漲期權工具符合ASC 815-40中概述的將被歸類為股東權益的條件，只要繼續滿足股權分類的條件，隨後就不會重新計量。在截至2020年3月31日的三個月內，由於上限通話交易的溢價支付，我們記錄的額外實收資本減少了約4930萬美元。
此外，BridgeBio公司使用票據發售淨收益中的大約7500萬美元回購了2414681股普通股，同時以私下談判的交易方式結束了某些初始購買者的票據發售。回購中商定的每股普通股收購價相當於31.06美元，這是BridgeBio上次報告的2020年3月4日在納斯達克全球精選市場出售BridgeBio普通股的價格。回購的股票記為庫存股。
大力神貸款和擔保協議
2018年6月，我們與Hercules Capital，Inc.簽署了貸款和擔保協議。(“大力神”)，我們借了3,500萬美元(“第一批”)。貸款期限約為42個月，到期日為2022年1月1日(“到期日”)。在僅限利息的期間內沒有本金到期，從最初的借款日期開始，一直持續到2020年7月1日(“攤銷日期”)。2018年12月，我們執行了貸款和擔保協議第一修正案，根據該修正案，我們額外借入了2000萬美元(“第二批”)，將未償還本金餘額總額增加到5500萬美元。在提取額外的2000萬美元后，整個貸款的只收利息期限延長至2021年1月1日，整個貸款的到期日為2022年7月1日。2019年5月，我們執行了貸款和擔保協議的第二修正案，根據該修正案，我們額外借款2,000萬美元(“第三批”)，將未償還本金餘額總額增加到7,500萬美元。
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簡明合併財務報表附註
(未經審計)
2019年7月，BridgeBio的IPO完成觸發了大力神定期貸款的某些條款。BridgeBio收到了一項選擇權，可以支付整個設施計劃現金支付利息的1.5%作為實物支付，或PIK利息，這些現金支付利息作為PIK利息以1：1.2%的比率支付。僅付息期將持續到2021年7月1日(“修改攤銷日期”)，整個貸款收到的到期日為2023年1月1日(“修改到期日”)。Hercules定期貸款的未償還餘額將由BridgeBio每月償還，從修改後的攤銷日期開始，一直延長到修改後的到期日。
Hercules定期貸款的利率確定如下：(1)第一批按浮息計息，利率等於：(I)《華爾街日報》報道的最優惠利率加3.85%和(Ii)8.85%(2020年3月31日基於當日最優惠利率的8.85%)，按月支付；(2)第二批債券的浮動利率等於：(I)“華爾街日報”報道的最優惠利率加2.85%和(Ii)8.60%(截至2020年3月31日為8.60%)，按月支付；以及(3)第三批債券的浮動利率等於：(I)“華爾街日報”報道的最優惠利率加3.10%和(Ii)9.10%(截至2020年3月31日為9.10%)，按月支付。
2020年3月，我們執行了貸款和安全協議的第三修正案，主要是為了允許我們發行2027年票據，並進行上限贖回和股票回購交易。
在截至2020年和2019年3月31日的三個月內，我們確認了與Hercules定期貸款相關的利息支出分別為150萬美元和170萬美元，其中40萬美元和40萬美元分別與債務貼現和發行成本的攤銷有關。
我們於2020年4月27日訂立貸款及擔保協議第四修正案(“經修訂的大力士定期貸款”)，以修訂現行經不時修訂的貸款及擔保協議。
修改後的大力神定期貸款，
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(1) |
將貸款和擔保協議下的僅限利息期限延長至2022年7月1日(“修訂攤銷日期”，根據修訂後的大力神定期貸款中規定的某些條件，這兩個日期可分別進一步延長至2023年1月1日和2023年7月1日)； |
|
|
(2) |
將貸款和擔保協議項下定期貸款的到期日延長至2023年11月1日(“修訂到期日”，根據經修訂的大力神定期貸款中規定的某些條件，該到期日可進一步延長至2024年5月1日)， |
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(3) |
規定I部分的利率等於(X)華爾街日報報道的與最優惠利率掛鈎的浮動利率加3.85%和(Y)8.75%中的較大者， |
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(4) |
規定第二部分的利率等於(X)華爾街日報報道的與最優惠利率掛鈎的浮動利率加2.85%和(Y)8.60%中的較大者， |
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(5) |
規定第III批的利率等於(X)華爾街日報報道的與最優惠利率掛鈎的浮動利率加3.10%和(Y)8.85%中的較大者，以及 |
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(6) |
(A)額外增加2,500萬美元的增量貸款，不遲於2020年12月15日提供；(B)額外增加2,500萬美元的增量貸款，不遲於2021年12月15日提供；(C)在實現某些業績里程碑後增加一筆2,500萬美元的增量貸款，不遲於2021年12月15日提供；以及(C)在實現某些業績里程碑後額外增加一筆2,500萬美元的貸款，最遲不遲於2021年12月15日提供；以及(C)在實現某些業績里程碑後，增加一筆總額為2,500萬美元的增量貸款，不遲於2021年12月15日提供；以及(C)在實現某些業績里程碑後，不遲於2021年12月15日提供一筆額外的增量貸款，金額為2,500萬美元，不遲於2021年12月15日提供不遲於2022年12月15日提供。 |
經修訂的Hercules定期貸款還為我們提供了更大的靈活性，以完成收購和投資、招致額外債務、處置資產以及回購和/或贖回股票，每一項均受經修訂的Hercules定期貸款中規定的某些條件的限制。
硅谷銀行和大力神貸款協議
2019年11月13日，Eidos與硅谷銀行和Hercules Capital，Inc.簽訂了貸款和安全協議。(“SVB和Hercules貸款協議”)。SVB和Hercules貸款協議提供高達5500萬美元的定期貸款，以
25
BRIDGEBIO製藥公司
簡明合併財務報表附註
(未經審計)
(I)A檔貸款1,750萬元，(Ii)B檔貸款最多2,250萬元，可在2020年10月31日前提取，及(Iii)C檔貸款，最多1,500萬元，可在達到臨牀數據里程碑時提取，詳情如下：(I)A期貸款1,750萬元；(Ii)B檔貸款最多2,250萬元，可在2020年10月31日前提取；及(Iii)C批貸款最多1,500萬元，可在達到臨牀數據里程碑時提取。C部分貸款可在2021年9月30日之前提取。A批1,750萬美元的貸款於2019年11月13日提取。截至2020年3月31日，其他部分沒有任何額外的提款。
A部分貸款的固定利率等於(I)8.50%或(Ii)3.25%加上華爾街日報報道的最優惠利率(截至2020年3月31日為8.50%)，兩者中較大者為固定利率。A部分貸款償還時間表規定在2021年11月1日之前只支付利息，然後從這一天開始連續平等地每月支付本金和利息，一直持續到2023年10月2日到期日。
A部分貸款還規定了在成交時支付的30萬美元承諾費和相當於5.95%的最終付款費用，乘以貸款到期或預付貸款時將支付的資金金額。如果EIDOS選擇提前償還A部分貸款，還將根據提前還款的時間和情況，預付本金的0.75%至2.50%之間的預付費。A部分貸款幾乎由Eidos的所有資產擔保，但Eidos的知識產權除外，後者是負面質押的標的。
截至2020年3月31日，A部分貸款的賬面淨值為1,630萬美元。截至2020年3月31日，有220萬美元的未攤銷債務折扣。EIDOS在截至2020年3月31日的三個月中，記錄了A批貸款的利息支出和債務折價攤銷，金額為50萬美元。
10.許可協議
斯坦福許可協議
2016年4月，Eidos與利蘭·斯坦福初級大學董事會就Eidos的藥物發現和開發倡議達成了許可協議。根據這項協議，Eidos已經獲得了某些全球獨家許可，可以製造、使用和銷售受許可專利權覆蓋的產品。在截至2020年3月31日和2019年3月31日的三個月裏，Eidos確認了與本協議相關的研發費用分別為0美元和20萬美元。
加州大學校董會的許可協議(The Regents Of California License Agreement)
2016年9月，TERAS與加州大學董事會(“UCSF”)就TERAS的藥物發現和開發計劃簽訂了一項許可協議。根據這項協議，THERAS已經獲得了某些全球獨家許可，可以使用被許可的化合物(“加州大學舊金山分校的許可證”)。在截至2020年3月31日和2019年3月31日的三個月內，theras不確認與本協議相關的研發費用。
Leidos生物醫學研究許可證和合作研發協議
2017年3月，THERAS與Leidos Biomedical Research，Inc.簽訂合作研發協議(“Leidos CRADA”)。(“Leidos”)。2018年12月，Theras和Leidos簽訂了一項許可協議(“Leidos許可”，並與Leidos CRADA一起，稱為“Leidos協議”)，根據該協議，theras已獲得某些全球獨家許可，可以使用獲得許可的化合物。Leidos協議與THERAS的藥物發現和開發計劃有關。在截至2020年3月31日和2019年3月31日的三個月內，THERAS確認了與Leidos協議相關的研發費用分別為90萬美元和20萬美元。
基礎醫學診斷協議
2018年11月，QED和基金會醫學公司(QED And Foundation Medicine，Inc.)簽訂了與QED的藥物發現和開發計劃相關的診斷協議。在截至2020年3月31日和2019年3月31日的三個月裏，QED確認了與本協議相關的研發費用分別為180萬美元和0美元。
其他許可和協作協議
除了上述協議外，我們還按照與上述條款類似的條款與各種機構和業務實體簽訂了其他許可和協作協議，這些協議都不是單獨或整體的重大協議。
26
BRIDGEBIO製藥公司
簡明合併財務報表附註
(未經審計)
|
11. |
租約 |
經營租約
我們擁有公司總部、辦公空間和實驗室設施的運營租約，加權平均剩餘租賃期約為6.1年。某些租約包括我們酌情決定的續期選擇權，如果我們合理地確定將行使延長選擇權，我們在確定經營租約的租賃期時包括延長選擇權。租賃負債採用加權平均貼現率6.2%計量，該加權平均貼現率基於各自租賃負債計算時的最新借款利率，並根據剩餘租賃期和租賃總金額進行調整。
截至2020年3月31日的三個月，包括在經營租賃負債計量中的金額支付的現金為70萬美元。截至2020年3月31日的三個月租賃成本構成如下：
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|
|
數量 |
|
|
|
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|
(單位：萬人) |
|
|
|
直線租賃費 |
|
$ |
694 |
|
|
可變租賃付款 |
|
|
159 |
|
|
總租賃成本 |
|
$ |
853 |
|
截至2020年3月31日，根據ASC 842規定，我們不可取消經營租賃的未來最低租賃支付如下：
|
|
|
數量 |
|
|
|
|
|
(單位：萬人) |
|
|
|
2020年剩餘時間 |
|
$ |
2,340 |
|
|
截至12月31日的年度： |
|
|
|
|
|
2021 |
|
|
2,724 |
|
|
2022 |
|
|
1,902 |
|
|
2023 |
|
|
1,485 |
|
|
2024 |
|
|
1,224 |
|
|
此後 |
|
|
3,798 |
|
|
未來最低租賃付款總額 |
|
|
13,473 |
|
|
推算利息 |
|
|
(2,285 |
) |
|
總計 |
|
$ |
11,188 |
|
|
|
|
|
|
|
|
截至2020年3月31日的報告 |
|
|
|
|
|
經營租賃負債，流動部分 |
|
$ |
2,510 |
|
|
經營租賃負債，扣除當期部分後的淨額 |
|
|
8,678 |
|
|
經營租賃負債總額 |
|
$ |
11,188 |
|
截至2019年12月31日，根據ASC 840，我們不可取消經營租賃的未來最低租賃支付如下：
|
|
|
數量 |
|
|
|
|
|
(單位：萬人) |
|
|
|
截至12月31日的年度： |
|
|
|
|
|
2020 |
|
$ |
2,811 |
|
|
2021 |
|
|
2,515 |
|
|
2022 |
|
|
1,812 |
|
|
2023 |
|
|
1,485 |
|
|
2024 |
|
|
1,272 |
|
|
此後 |
|
|
1,816 |
|
|
未來最低租賃付款總額 |
|
$ |
11,711 |
|
27
BRIDGEBIO製藥公司
簡明合併財務報表附註
(未經審計)
製造協議
2019年12月，我們簽訂了一項製造協議，以確保為BridgeBio的某些子公司的產品候選產品批量生產活性藥物成分的臨牀和商業規模製造能力。除非製造協議允許終止，否則協議將在合格運營開始後的五年內到期。根據協議條款，我們在每個日曆年的特定月份被分配一個專用製造套件，一次性費用為1,000萬美元，這筆費用將適用於專用製造套件的建造、調試、資格鑑定、驗證、裝備和獨家使用。
在採用ASC 842之前，出於會計目的，我們在專用製造套件的建造階段被視為業主，因為我們承擔了幾乎所有的施工期風險和我們在該安排下的其他承諾。截至2019年12月31日，我們將1000萬美元的一次性費用記錄為非流動資產，並將剩餘的800萬美元的構建到訴訟租賃負債記錄在我們的合併資產負債表中。
截至2020年1月1日，在採用ASC 842後，我們取消確認1,000萬美元的套裝構建租賃資產，因為我們在構建階段不控制專用製造套件。在新的租賃指導下，我們記錄了1000萬美元的在建資產，用於與專用製造套件直接相關的付款，因為這些付款被視為非租賃部分。專用製造套件的建設階段預計將於2020年晚些時候完成。截至2020年3月31日，與專用製造套件相關的剩餘400萬美元應付款記錄為其他流動負債。
|
12. |
關聯方交易 |
權益法被投資人的報銷
在截至2020年3月31日的三個月內，我們從我們的一個股權方法被投資人那裏收到了與與同一被投資人簽訂的許可和獨家協議相關的研發費用報銷，金額為280萬美元。
為PellePharm提供的服務
在截至2020年3月31日和2019年3月31日的三個月裏，我們向PellePharm提供了名義上的服務。
|
13. |
2019年重組和首次公開發行(IPO) |
2019年6月13日，BridgeBio成立了美國特拉華州有限責任公司、直接全資子公司BridgeBio Pharma Merge Sub LLC(以下簡稱合併子LLC)。2019年的重組是在2019年7月1日執行的，就在BridgeBio普通股首次公開募股(IPO)完成之前。作為2019年重組的一部分，所有BBP LLC單位持有人持有的BBP LLC的現有所有權權益被轉讓給Merge Sub LLC，BBP LLC的所有已發行單位被取消，並交換為BridgeBio的普通股。Merge Sub LLC隨後與倖存的實體BBP LLC合併，BBP LLC成為BridgeBio的全資子公司。2019年重組後，作為唯一的管理成員，BridgeBio運營和控制着BBP LLC的所有業務和事務。
交易所包括BBP有限責任公司的未歸屬未歸屬管理激勵單位和普通單位，它們被轉換為6,819,455股BridgeBio公司未歸屬限制性股票，受與原始管理激勵單位和普通單位條款和條件相同的基於時間的歸屬條件的約束。在2019年重組結束時，BridgeBio成為報告實體。
28
BRIDGEBIO製藥公司
簡明合併財務報表附註
(未經審計)
2019年的重組被視為出於財務報告目的的反向收購和資本重組。合法收購方BridgeBio的資產和負債都是象徵性的，沒有實質性的合併前活動。因此，確定合法被收購人BBP LLC為會計收購人。因此，BBP LLC的歷史財務報表成為BridgeBio的歷史財務報表，包括可比較的前期。這些簡明綜合財務報表和相關附註中的所有股票和每股金額在適用的情況下都已在呈報的所有期間進行了追溯調整。BridgeBio在2019年7月1日之前的普通股股份代表重新計算的未償還BBP LLC單位，以實施與2019年重組相關的交換比率。
所有以前報告為臨時股權並在2019年重組完成後轉換為BridgeBio普通股的BBP LLC部門，在提交的所有期間都已重新分類為股權，就像重組發生在我們財務報表中顯示的最早期間的開始一樣。以下是截至2019年3月31日之前報告的金額的對賬：
|
|
|
2019年3月31日 |
|
|||||||||
|
|
|
據報道， |
|
|
調整，調整 |
|
|
作為調整後的 |
|
|||
|
|
|
(千) |
|
|||||||||
|
可贖回可轉換優先股 |
|
$ |
479,044 |
|
|
$ |
(479,044 |
) |
|
$ |
— |
|
|
可贖回創始單位 |
|
|
1,754 |
|
|
|
(1,754 |
) |
|
|
— |
|
|
可贖回的公用單位 |
|
|
1,645 |
|
|
|
(1,645 |
) |
|
|
— |
|
|
管理激勵單位 |
|
|
4,431 |
|
|
|
(4,431 |
) |
|
|
— |
|
|
可贖回的可兑換不受控制的敞篷車 利益 |
|
|
202 |
|
|
|
— |
|
|
|
202 |
|
|
股東權益(會員虧損)： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
非指定優先股 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
普通股 |
|
|
— |
|
|
|
92 |
|
|
|
92 |
|
|
額外實收資本 |
|
|
— |
|
|
|
492,678 |
|
|
|
492,678 |
|
|
累積赤字 |
|
|
(234,733 |
) |
|
|
(5,896 |
) |
|
|
(240,629 |
) |
|
BridgeBio股東權益總額 (議員赤字) |
|
|
(234,733 |
) |
|
|
486,874 |
|
|
|
252,141 |
|
|
非控制性利益 |
|
|
58,318 |
|
|
|
— |
|
|
|
58,318 |
|
|
股東權益總額 (議員赤字) |
|
$ |
(176,415 |
) |
|
$ |
486,874 |
|
|
$ |
310,459 |
|
2019年7月1日，BridgeBio完成普通股IPO。作為首次公開募股的一部分，BridgeBio公司以每股17.00美元的公開發行價發行和出售了23,575,000股普通股，其中包括根據行使承銷商超額配售選擇權出售的3,075,000股普通股。在扣除2810萬美元的承銷商折扣和佣金以及650萬美元的發行成本後，BridgeBio從IPO中獲得了約3.662億美元的淨收益。
|
14. |
基於股權的薪酬 |
在每個法人的股本計劃下，我們在僱員和非僱員的簡明綜合運營報表中將基於股票的補償記錄在以下費用類別中：
|
|
|
截至2020年3月31日的三個月 |
|
|||||||||||||
|
|
|
BridgeBio 股權計劃 |
|
|
Eidos 股權計劃 |
|
|
其他 子公司 股權計劃 |
|
|
總計 |
|
||||
|
|
|
(千) |
|
|||||||||||||
|
研究與發展 |
|
$ |
603 |
|
|
$ |
915 |
|
|
$ |
122 |
|
|
$ |
1,640 |
|
|
一般和行政 |
|
|
7,460 |
|
|
|
1,012 |
|
|
|
110 |
|
|
|
8,582 |
|
|
股票薪酬總額 |
|
$ |
8,063 |
|
|
$ |
1,927 |
|
|
$ |
232 |
|
|
$ |
10,222 |
|
29
BRIDGEBIO製藥公司
簡明合併財務報表附註
(未經審計)
|
|
|
截至2019年3月31日的三個月 |
|
|||||||||||||
|
|
|
BridgeBio 股權計劃 |
|
|
Eidos 股權計劃 |
|
|
其他 子公司 股權計劃 |
|
|
總計 |
|
||||
|
|
|
(千) |
|
|||||||||||||
|
研究與發展 |
|
$ |
— |
|
|
$ |
452 |
|
|
$ |
17 |
|
|
$ |
469 |
|
|
一般和行政 |
|
|
1,236 |
|
|
|
512 |
|
|
|
15 |
|
|
|
1,763 |
|
|
股票薪酬總額 |
|
$ |
1,236 |
|
|
$ |
964 |
|
|
$ |
32 |
|
|
$ |
2,232 |
|
BridgeBio的股權獎勵
2019年6月22日，我們通過了《2019年股票期權激勵計劃》(《2019年計劃》)，並於2019年6月25日正式生效。2019年計劃規定授予股票激勵獎勵，包括普通股期權和其他股票獎勵。我們被授權發行1150萬股普通股，用於2019年計劃獎勵，可以在股票期權、限制性普通股獎勵、限制性普通股獎勵和其他以股票為基礎的獎勵之間進行分配。
《2019年計劃》規定，自2020年1月1日起，每年1月1日預留和可供發行的股票數量將自動增加前一年12月31日普通股已發行和已發行股票數量的5%，或董事會薪酬委員會確定的較少數量的股票。
2019年11月13日，我們通過了《2019年誘導股權計劃》(《2019年誘導計劃》)。2019年激勵計劃規定授予基於股票的獎勵，以誘導目前未受僱於BridgeBio或其子公司的高素質潛在高管和員工接受就業，並向他們提供BridgeBio的所有權權益，包括普通股期權和其他基於股票的獎勵。我們被授權發行100萬股普通股，用於2019年誘導計劃下的誘導獎勵，可以在股票期權、限制性普通股獎勵、限制性普通股獎勵和其他以股票為基礎的獎勵之間進行分配。
下表彙總了我們在2019年計劃和2019年激勵計劃(《計劃》)下的股票活動：
|
|
|
2019年計劃 |
|
|
2019 誘因 平面圖 |
|
||
|
截至2019年12月31日的餘額 |
|
|
53,067 |
|
|
|
489,064 |
|
|
授權 |
|
|
6,182,914 |
|
|
|
— |
|
|
授予-股票期權 |
|
|
(116,481 |
) |
|
|
(102,173 |
) |
|
授權書-限制性股票單位 |
|
|
— |
|
|
|
(19,908 |
) |
|
授予-普通股 |
|
|
(8,491 |
) |
|
|
— |
|
|
授予-以市場為基礎的限制性股票單位 |
|
|
— |
|
|
|
(2,380 |
) |
|
授予業績為基礎的限制性股票單位 |
|
|
— |
|
|
|
(3,843 |
) |
|
已取消-股票期權 |
|
|
1,249 |
|
|
|
— |
|
|
取消-限制性股票單位 |
|
|
15,566 |
|
|
|
— |
|
|
截至2020年3月31日的餘額 |
|
|
6,127,824 |
|
|
|
360,760 |
|
30
BRIDGEBIO製藥公司
簡明合併財務報表附註
(未經審計)
BridgeBio的股票期權授予
下表彙總了BridgeBio在截至2020年3月31日的三個月的計劃下的股票期權活動：
|
|
|
選項 出類拔萃 |
|
|
加權的- 平均值 鍛鍊 單價 選擇權 |
|
|
加權的- 平均值 剩餘 合同 壽命(年) |
|
|
集料 內在性 價值 (千) |
|
||||
|
截至2019年12月31日的未償還金額 |
|
|
4,626,777 |
|
|
$ |
20.10 |
|
|
|
9.6 |
|
|
$ |
70,348 |
|
|
授與 |
|
|
218,654 |
|
|
$ |
34.66 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
已行使 |
|
|
(31,121 |
) |
|
$ |
17.00 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
取消 |
|
|
(1,249 |
) |
|
$ |
17.00 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
截至2020年3月31日的未償還款項 |
|
|
4,813,061 |
|
|
$ |
20.79 |
|
|
|
9.3 |
|
|
$ |
45,171 |
|
|
自2020年3月31日起可行使 |
|
|
740,973 |
|
|
$ |
18.24 |
|
|
|
9.3 |
|
|
$ |
8,118 |
|
*授予員工和非員工的期權可按BridgeBio在各自授予日期之前的普通股價格行使。授予的期權有服務條件，一般在四年內授予。
截至2020年3月31日和2019年12月31日，未償還和可行使期權的內在價值合計根據行使價格與當前公允價值BridgeBio普通股之間的差額計算。
在截至2020年3月31日的三個月內，我們根據計劃確認了與股票期權相關的基於股票的薪酬支出290萬美元。截至2020年3月31日，根據該計劃，與股票期權相關的未確認薪酬成本總額約為3220萬美元，預計將在3.2年的加權平均期限內確認。
BridgeBio的限制性股票單位(RSU)
下表總結了BridgeBio在截至2020年3月31日的三個月的計劃下的RSU活動：
|
|
|
未歸屬的 股份 RSU 出類拔萃 |
|
|
加權的- 平均值 授予日期 公允價值 |
|
||
|
2019年12月31日的餘額 |
|
|
362,163 |
|
|
$ |
31.98 |
|
|
授與 |
|
|
19,908 |
|
|
$ |
34.49 |
|
|
取消 |
|
|
(15,566 |
) |
|
$ |
37.45 |
|
|
2020年3月31日的餘額 |
|
|
366,505 |
|
|
$ |
31.89 |
|
在截至2020年3月31日的三個月內，我們確認了與計劃下RSU股票相關的基於股票的薪酬支出70萬美元。截至2020年3月31日，根據預計將在3.7年加權平均期限內確認的計劃，與RSU相關的未確認補償成本總額為1080萬美元。
BridgeBio的限制性股票獎(RSA)
如附註13所披露，於2019年重組時，BBP LLC所有未歸屬的未歸屬管理激勵單位及普通單位均被註銷，並轉換為BridgeBio的RSA股份。
31
BRIDGEBIO製藥公司
簡明合併財務報表附註
(未經審計)
下表彙總了截至2020年3月31日的三個月計劃下的RSA活動：
|
|
|
未歸屬的 股份 RSA 出類拔萃 |
|
|
加權的- 平均值 授予日期 公允價值 |
|
||
|
2019年12月31日的餘額 |
|
|
5,603,452 |
|
|
$ |
3.63 |
|
|
既得 |
|
|
(604,708 |
) |
|
$ |
2.22 |
|
|
2020年3月31日的餘額 |
|
|
4,998,744 |
|
|
$ |
3.79 |
|
在截至2020年3月31日的三個月內，我們確認了與計劃下的RSA相關的基於股票的薪酬支出約300萬美元。截至2020年3月31日，根據預計將在3.4年加權平均期限內確認的計劃，與RSA相關的未確認補償成本總額約為2180萬美元。截至2020年3月31日和2019年12月31日的4,998,744和5,603,452份未歸屬RSA分別作為流通股計入簡明綜合資產負債表，因為該等股份實際已發行，但根據獎勵條款可予沒收。
BridgeBio基於市場的RSU
截至2019年12月31日止年度，BridgeBio董事會(“董事會”)批准並授予基於市場的RSU。其中一個基於市場的RSU獎勵包括基於BridgeBio的普通股相對於納斯達克生物技術指數的TSR的總股東回報(“TSR”)的市場狀況，該獎勵的歸屬百分比是根據從歸屬開始日期起的三年業績期間計算的。而另一個基於市場的RSU獎勵包括基於BridgeBio的市值達到50億美元的市場狀況，並在實現上述市值後立即以100%的速度歸屬。以市場為基礎的RSU需要持續就業。
這些獎勵的各自授予日期公允價值(截至2019年12月31日的年度總計380萬美元)是使用蒙特卡洛估值模型確定的，並確認為獎勵隱含服務期內的補償費用。
下表總結了我們在截至2020年3月31日的三個月的計劃下的基於市場的RSU活動：
|
|
|
未歸屬的 股份 基於市場的RSU 出類拔萃 |
|
|
加權的- 平均值 授予日期 公允價值 |
|
||
|
2019年12月31日的餘額 |
|
|
129,871 |
|
|
$ |
28.98 |
|
|
授與 |
|
|
2,380 |
|
|
$ |
34.81 |
|
|
既得 |
|
|
(76,637 |
) |
|
$ |
41.54 |
|
|
2020年3月31日的餘額 |
|
|
55,614 |
|
|
$ |
11.92 |
|
在截至2020年3月31日的三個月裏，我們確認了與基於市場的RSU獎勵相關的100萬美元基於股票的薪酬支出。截至2020年3月31日，根據該計劃，與基於市場的RSU相關的未確認補償成本總額為60萬美元。
BridgeBio的基於性能的RSU
在截至2020年3月31日的三個月內，董事會批准並授予了3843個基於績效的RSU，加權平均授予日期公允價值為34.81美元。在截至2020年3月31日的三個月裏，沒有發佈和取消基於績效的RSU。截至2020年3月31日，與這些獎勵相關的已確認和未確認的基於股票的薪酬支出並不重要。
BridgeBio 2019年員工購股計劃(ESPP)
32
BRIDGEBIO製藥公司
簡明合併財務報表附註
(未經審計)
在截至2020年3月31日的三個月裏，我們確認了與我們的ESPP相關的10萬美元的股票薪酬支出。截至2020年3月31日，根據ESPP為未來發行預留了3172,865股。
估值假設
我們使用Black-Scholes模型對ESPP下的股票期權和股票購買權的公允價值進行了估計。在截至2020年3月31日的三個月中，我們在Black-Scholes計算中使用了以下加權平均假設：
|
|
|
截至2020年3月31日的三個月 |
|
|||||
|
|
|
股票期權 |
|
|
ESPP |
|
||
|
預期期限(以年為單位) |
|
5.00-6.08 |
|
|
|
0.40 |
|
|
|
預期波動率 |
|
36.3%-40.5% |
|
|
|
32.5 |
% |
|
|
無風險利率 |
|
0.95%-1.50% |
|
|
|
1.57 |
% |
|
|
股息率 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
授予的股票獎勵的加權平均公允價值 |
|
$ |
13.01 |
|
|
$ |
10.34 |
|
BBP LLC的股權獎勵
直到2019年重組前，BBP LLC歷史上一直髮放管理激勵單位和普通單位(統稱為“BBP和LLC股權獎勵”)。如附註13所述，BBP LLC基於股權的獎勵被取消，並交換為BridgeBio限制性普通股的股票。在截至2019年3月31日的三個月裏，來自BBP LLC股權獎勵的股權薪酬為120萬美元。
Eidos股權大獎
EIDOS普通股
EIDOS已預留普通股供發行，具體如下：
|
|
|
截止到三月三十一號， |
|
|||||
|
|
|
2020 |
|
|
2019 |
|
||
|
已發行和未償還的期權 |
|
|
1,382,868 |
|
|
|
1,307,729 |
|
|
可供將來撥款的選項 |
|
|
1,848,548 |
|
|
|
718,557 |
|
|
Eidos ESPP股票可供未來授予 |
|
|
97,805 |
|
|
|
130,166 |
|
|
|
|
|
3,329,221 |
|
|
|
2,156,452 |
|
EIDOS股票期權
下表總結了截至2020年3月31日的三個月的Eidos股票期權活動：
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
加權的- |
|
|
加權的- |
|
|
|
|
|
||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
平均值 |
|
|
平均值 |
|
|
集料 |
|
|||
|
|
|
選項 |
|
|
|
|
|
|
鍛鍊 |
|
|
剩餘 |
|
|
內在性 |
|
||||
|
|
|
可用於 |
|
|
選項 |
|
|
單價 |
|
|
合同 |
|
|
價值 |
|
|||||
|
|
|
格蘭特 |
|
|
出類拔萃 |
|
|
選擇權 |
|
|
壽命(年) |
|
|
(千) |
|
|||||
|
未償還-2019年12月31日 |
|
|
1,935,054 |
|
|
|
1,335,755 |
|
|
$ |
16.91 |
|
|
|
8.77 |
|
|
$ |
54,071 |
|
|
授予的期權 |
|
|
(93,798 |
) |
|
|
93,798 |
|
|
$ |
51.57 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
行使的選項 |
|
|
— |
|
|
|
(39,393 |
) |
|
$ |
4.89 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
選項已取消 |
|
|
7,292 |
|
|
|
(7,292 |
) |
|
$ |
16.88 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
未完成-2020年3月31日 |
|
|
1,848,548 |
|
|
|
1,382,868 |
|
|
$ |
19.60 |
|
|
|
8.63 |
|
|
$ |
40,642 |
|
|
可行使期權-2020年3月31日 |
|
|
|
|
|
|
285,005 |
|
|
$ |
11.95 |
|
|
|
8.31 |
|
|
$ |
10,557 |
|
|
已歸屬和預期歸屬的期權- 2020年3月31日 |
|
|
|
|
|
|
1,382,868 |
|
|
$ |
19.60 |
|
|
|
8.63 |
|
|
$ |
40,642 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
33
BRIDGEBIO製藥公司
簡明合併財務報表附註
(未經審計)
EIDOS股票期權估值
員工、非員工和非員工董事股票期權獎勵的公允價值在授予之日使用布萊克-斯科爾斯期權定價模型在以下假設下進行估計：
|
|
|
三個月 |
|
|
三個月 |
|
||||||||||
|
|
|
2020年3月31日 |
|
|
2019年3月31日 |
|
||||||||||
|
|
|
僱員 |
|
|
非 僱員 |
|
|
僱員 |
|
|
非 僱員 |
|
||||
|
預期期限(以年為單位) |
|
|
6.05 |
|
|
|
6.05 |
|
|
|
6.08 |
|
|
|
6.08 |
|
|
預期波動率 |
|
|
71.4 |
% |
|
|
71.4 |
% |
|
|
72.9 |
% |
|
|
73.5 |
% |
|
無風險利率 |
|
|
1.15 |
% |
|
|
1.44 |
% |
|
|
2.60 |
% |
|
|
2.74 |
% |
|
股息率 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
||||
**基於股票的薪酬
截至2020年3月31日，根據Eidos 2016和2018年的計劃，與基於未歸屬股權的薪酬安排相關的未確認薪酬成本總額約為1460萬美元。未確認的基於股權的補償成本預計將在2.8年的加權平均期間確認。
|
15. |
所得税 |
BridgeBio作為一家公司需要繳納美國聯邦和州所得税。BridgeBio公司的税收撥備和由此產生的中期有效税率是根據其估計的年度有效税率確定的，該税率根據該季度出現的不同項目的影響進行了調整。在免税重組之前，出於美國聯邦所得税的目的，BBP LLC被視為直通實體，因此通常不需要在實體層面繳納美國聯邦所得税。相反，關於其應税收入的納税義務被轉嫁到其單位持有人身上。
遞延税項資產及遞延税項負債乃根據採用法定税率的資產及負債的財務報告及税基之間的暫時性差異確認。如果部分或全部遞延税項資產很可能無法變現，則計入遞延税項資產的估值撥備。由於我們的2027年票據於2020年3月9日發行(見附註9)，2027年票據的面值存在基數差異，導致淨遞延税項負債為140萬美元。截至2020年3月31日，這一金額作為其他負債的一部分包括在我們的精簡綜合資產負債表中。由於圍繞着在未來納税申報表中實現有利税收屬性的不確定性，我們已經對我們原本可識別的遞延税淨資產記錄了全額估值津貼。“
我們的政策是將與不確定税收優惠相關的利息和罰款確認為所得税撥備的一部分，並將應計利息和罰款與相關所得税負債一起計入壓縮綜合資產負債表。到目前為止，我們沒有在我們的簡明綜合經營報表中確認任何利息和罰款，我們也沒有為利息和罰款應計或支付任何利息和罰款。我們未確認的總税項優惠在確認後不會降低估計的年度有效税率，因為我們已就其遞延税項資產記錄了全額估值免税額。
2020年3月27日，《冠狀病毒援助、救濟和經濟保障法》(簡稱《CARE法》)簽署成為法律。CARE法案包括與淨營業虧損結轉期、替代最低税收抵免退款、修改淨利息扣除限制以及對合格裝修物業的税收折舊方法進行技術更正相關的所得税條款。CARE法案的規定對我們的財務報表沒有實質性影響。
34
BRIDGEBIO製藥公司
簡明合併財務報表附註
(未經審計)
|
16. |
每股淨虧損 |
以下普通股等價物不包括在每股稀釋淨虧損的計算中，因為包括它們將是反稀釋的：
|
|
|
截止到三月三十一號， |
|
|||||
|
|
|
2020 |
|
|
2019 |
|
||
|
未歸屬的RSA |
|
|
4,998,744 |
|
|
|
7,423,752 |
|
|
未歸屬的RSU |
|
|
366,505 |
|
|
— |
|
|
|
未授權的基於市場的RSU |
|
|
55,614 |
|
|
— |
|
|
|
未授權的基於性能的RSU |
|
|
3,843 |
|
|
— |
|
|
|
已發行和已發行的普通股期權 |
|
|
4,813,061 |
|
|
— |
|
|
|
根據ESPP估計可發行的股份 |
|
|
14,866 |
|
|
— |
|
|
|
假設2027年債券的兑換 |
|
|
12,878,305 |
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
23,130,938 |
|
|
|
7,423,752 |
|
根據適用的轉換率，我們於2020年3月發行的2027年票據可以根據我們的選擇轉換為現金、普通股或兩者的組合。假設轉換為每股攤薄淨收入的影響是使用庫存股方法計算的。
35
BRIDGEBIO製藥公司
簡明合併財務報表附註
(未經審計)
|
17. |
後續事件 |
2020年股票和股權獎勵交換計劃
2020年4月22日，我們完成了2020年股票和股權獎勵交換計劃(“計劃”)，該計劃為符合條件的子公司員工和顧問提供了一個機會，以換取BridgeBio的股權(包括普通股、既得和非既得獎勵)和/或與實現開發和監管里程碑相關的里程碑績效獎勵。該計劃使我們為BridgeBio集團公司的員工和顧問提供的激勵性薪酬結構與我們整體公司目標的實現保持一致。在投標要約結束時，我們預計將根據2019年計劃頒發BridgeBio股權獎勵，涵蓋約190萬股BridgeBio普通股，以及既得和未歸屬股權獎勵。這筆交易還包括潛在的里程碑付款，最高可達1.844億美元，在未來實現時將以BridgeBio普通股的股票結算。作為對所有投標股票的對價，BridgeBio將增加其對其子公司的所有權。
大力神貸款和擔保協議修正案
如附註9所述，吾等於2020年4月27日訂立經修訂的Hercules定期貸款協議。
36
第二項：管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析。
您應閲讀以下對我們財務狀況和經營結果的討論和分析，以及本季度報告中包含的未經審計的簡明財務報表和相關附註，以及我們截至2019年12月31日的年度經審計的綜合財務報表和相關附註，這些報表包括在我們於2020年3月3日提交給美國證券交易委員會(SEC)的10-K表格年度報告中。
這份關於Form 10-Q的季度報告包含證券法第27A條和修訂後的1934年證券交易法(“交易法”)第21E條所指的“前瞻性陳述”。在某些情況下，您可以通過“可能”、“將會”、“預期”、“相信”、“預期”、“打算”、“可能”、“應該”、“估計”或“繼續”等前瞻性詞語以及類似的表達或變體來識別這些陳述。此類前瞻性陳述會受到風險、不確定因素和其他因素的影響，這些因素可能會導致實際結果和某些事件的時間與此類前瞻性陳述明示或暗示的未來結果大不相同。可能導致或促成此類差異的因素包括但不限於以下確定的因素，以及本10-Q表格季度報告中標題為“風險因素”一節中討論的因素。本季度報告中關於Form 10-Q的前瞻性陳述代表我們截至本Form 10-Q季度報告發布之日的觀點。除非法律另有要求，否則我們不承擔更新這些前瞻性陳述的義務，也不承擔更新結果可能與這些前瞻性陳述不同的原因。因此，您不應依賴這些前瞻性陳述來代表我們截至本10-Q表格季度報告日期之後的任何日期的觀點。
概述
我們是一個由經驗豐富的藥物發現者、開發者和創新者組成的團隊，致力於創造改變生活的藥物，從源頭上針對具有良好特徵的遺傳病。我們在2015年成立了BridgeBio，以確定和推進變革性藥物，以治療孟德爾疾病和具有明確基因驅動因素的癌症患者。孟德爾疾病是由單基因缺陷引起的疾病。我們正在籌備的20多個開發項目包括從早期發現到後期開發的候選產品。我們的幾個計劃針對的是我們認為具有潛力的跡象，如果獲得批准，我們的候選產品將瞄準年銷售額至少10億美元的部分市場機會。我們已經為我們的一種候選產品啟動了滾動的新藥申請(NDA)提交，並有三種候選產品正在進行臨牀試驗，如果呈陽性，我們相信可以支持提交上市授權申請。
我們關注遺傳疾病，因為它們存在於高度未得到滿足的患者需求和易於處理的生物學的交叉點。我們的方法是將學術實驗室和領先醫療機構首創的研究轉化為我們希望最終能到達患者手中的產品。我們能夠通過一系列科學進步實現這一機會：(I)隨着成本效益更高的基因組和外顯子組測序的出現，確定疾病的遺傳基礎；(Ii)分子生物學的進展；(Iii)能夠將基因與疾病聯繫起來的縱向數據和回顧性研究的發展和成熟。我們相信，這一早期創新是新藥創造的最大實際來源之一。
自我們於2015年成立以來，我們幾乎所有的努力和財務資源都集中在獲取和開發產品和技術權利、建立我們的知識產權組合以及在我們的全資子公司和受控實體(包括我們根據我們對使用可變利益實體(VIE模型)或投票權實體(VOE模型)或投票權實體(VOE模型)確定的此類實體的多數控制權合併的子公司)內為我們的候選產品進行研發活動。為了支持這些活動，我們和我們的全資子公司BridgeBio Services，Inc.(I)確定並確保新項目的安全，(Ii)建立新的全資子公司和受控實體，(Iii)招募關鍵管理團隊成員，(Iv)在整個投資組合中籌集和分配資本，以及(V)提供某些共享服務，包括會計和人力資源以及工作空間。我們沒有任何獲準銷售的產品，也沒有從產品銷售中獲得任何收入。到目前為止，我們的運營資金來自出售我們的股權證券、發行可轉換票據、債務借款的收益，以及較少程度上來自合作安排的收入。
2019年7月1日，就在我們的普通股首次公開募股(IPO)完成之前，我們進行了一系列交易，BridgeBio Pharma LLC(簡稱BBP LLC)成為BridgeBio Pharma，Inc.或BBP Inc.的全資子公司，與BBP LLC，BridgeBio統稱為BBP。作為交易的一部分，BBP LLC的優先單位、創始人單位、公共單位和管理層激勵單位的持有者用所有已發行單位交換了總計99,999,967股BBP公司的普通股。
2019年7月1日，我們完成了IPO。作為IPO的一部分，我們發行和出售了23,575,000股普通股，其中包括根據行使承銷商購買額外普通股選擇權而出售的3,075,000股，公開發行價為每股17.00美元。2019年7月，在扣除2810萬美元的承銷商折扣和佣金以及650萬美元的發行成本後，我們從IPO中獲得了約3.662億美元的淨收益。
37
由於SARS-CoV-2的全球爆發，我們經歷了一些正在進行的臨牀試驗的登記延遲和計劃試驗的開始的延遲，SARS-CoV-2是一種導致冠狀病毒病19的新型冠狀病毒株，或稱冠狀病毒。冠狀病毒對我們業務的最終影響目前尚不清楚。我們將繼續積極監測情況，並可能根據聯邦、州或地方當局的要求或我們認為最符合公眾健康和安全以及我們的患者社區、員工、合作伙伴、供應商和股東的最佳利益，採取進一步的預防和先發制人行動。我們無法預測此類行動或冠狀病毒對全球業務運營和經濟狀況的影響可能對我們的業務或戰略產生的影響，包括對我們正在進行和計劃中的臨牀開發活動和前景的影響，或對我們的財務和運營結果的影響。
財務運營概述
現金、現金等價物和有價證券
截至2020年3月31日，我們的現金、現金等價物和有價證券為9.284億美元，不包括EIDO的現金、現金等價物和有價證券為7.319億美元。2020年3月9日，我們以私募方式向合格機構買家發行了2027年到期的2.50%可轉換優先債券(即2027年債券)，本金總額為5.5億美元。在扣除購買者的折扣和發售費用後，我們從發售票據中獲得了大約5.37億美元的淨收益。我們使用票據發售淨收益中的大約4930萬美元來支付封頂看漲交易的成本，用大約7500萬美元來支付回購我們普通股的股票。我們還收到了Eidos在2020年2月在市場上發行股票的淨收益2410萬美元。在截至2020年3月31日的三個月裏，我們使用了大約8390萬美元的現金來支持我們的運營。
營業費用
研發費用
|
|
截至3月31日的三個月， |
|
|
|
|
|
|||||
|
|
2020 |
|
|
2019 |
|
|
變化 |
|
|||
|
|
(千) |
|
|||||||||
|
研究與發展 |
$ |
68,225 |
|
|
$ |
44,853 |
|
|
$ |
23,372 |
|
與2019年同期相比，截至2020年3月31日的三個月的研發費用增加了2340萬美元，這主要是因為外部相關成本的增加，以及我們為支持研發計劃的進展而增加的員工人數，包括我們不斷增加的研究管道。
研發成本主要包括外部成本，如支付給與我們的臨牀前和臨牀開發活動相關的顧問、承包商、合同製造組織或CMO和合同研究組織或CRO的費用，並按項目逐個跟蹤。指定候選產品後發生的、與候選產品直接相關的許可費和其他成本包括在特定計劃費用中。指定候選產品之前發生的許可費和其他成本包括在早期研究計劃中。
下表彙總了我們在以下期間按計劃發生的研發費用：
|
|
截至3月31日的三個月， |
|
|||||
|
|
2020 |
|
|
2019 |
|
||
|
|
(千) |
|
|||||
|
BBP-265(EIDOS)(1) |
$ |
17,808 |
|
|
$ |
8,588 |
|
|
BBP-831(QED) |
|
20,843 |
|
|
|
14,727 |
|
|
BBP-870(來源) |
|
4,755 |
|
|
|
4,535 |
|
|
BBP-631(腎上腺) |
|
3,364 |
|
|
|
3,691 |
|
|
BBP-589(PTR) |
|
2,832 |
|
|
|
3,218 |
|
|
BBP-812(ASPA) |
|
1,793 |
|
|
|
2,966 |
|
|
BBP-551(Retinagenix) |
|
2,250 |
|
|
|
— |
|
|
BBP-681(Venthera) |
|
1,848 |
|
|
|
881 |
|
|
BBP-454(特拉斯) |
|
1,826 |
|
|
|
995 |
|
|
BBP-418(ML Bio) |
|
1,949 |
|
|
|
— |
|
|
其他計劃，包括早期計劃 |
|
8,957 |
|
|
|
5,252 |
|
|
總計 |
$ |
68,225 |
|
|
$ |
44,853 |
|
|
(1) |
由於公司間的收入和支出，上述金額可能與Eidos的財務報表不同，這些收入和支出將在BridgeBio的精簡合併財務報表中註銷。 |
38
鑑於與冠狀病毒全球大流行相關的最新發展，醫療保健提供者和醫院關注控制病毒傳播，並與美國食品和藥物管理局(FDA)於2020年3月18日發佈的進行臨牀試驗的最新行業指南一致，我們遇到了子公司正在進行的臨牀試驗中患者招募的延遲或暫停。此外，我們還預計正在進行的某些關鍵計劃活動將出現延誤，包括計劃中的臨牀試驗的開始，以及非臨牀試驗和研究性新藥應用-使良好的實驗室實踐毒理學研究成為可能。我們繼續評估延誤和對我們業務的整體影響，我們正在監測冠狀病毒的爆發，因為它繼續發展。基於冠狀病毒到目前為止的影響，我們在某些正在進行和計劃中的臨牀研究的啟動和完成方面遇到了延遲，這可能會影響與這些計劃相關的關鍵里程碑。例如：
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我們預計，BBP-265在ATTR-CM中的3期Attribute-CM研究現在將於2021年上半年完成登記，計劃中的BBP-265在ATTR-PN中的3期臨牀試驗將於2020年下半年啟動 |
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我們預計現在將在2021年共享我們已完成的BBP-589第1/2階段研究的背線數據 |
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我們預計祖維A醇的2/3期臨牀試驗現在可能在2021年開始。 |
我們繼續預計，我們針對fodsdenopterin的滾動NDA提交將於2020年完成，我們針對infigratinib治療FGFR2融合或易位在二線或更晚的晚期膽管癌的NDA將於2020年提交。
一般及行政費用
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截至3月31日的三個月， |
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2020 |
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2019 |
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變化 |
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(千) |
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一般和行政 |
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34,262 |
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18,899 |
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15,363 |
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與2019年同期相比，截至2020年3月31日的三個月的一般和行政費用增加了1540萬美元，原因是員工人數增加，以支持我們運營的增長，以及作為上市公司持續合規而產生的外部相關成本。
其他收入(費用)，淨額
利息收入
利息收入包括從我們的現金等價物和有價證券上賺取的利息收入。這兩個時期的利息收入變化不大。
利息支出
截至2020年3月31日的三個月的利息支出主要包括我們與Hercules Capital，Inc.的定期貸款項下發生的利息支出。根據我們2018年6月19日修訂的貸款和擔保協議，以及Eidos根據硅谷銀行和Hercules於2019年11月13日的貸款和擔保協議或“SVB和Hercules貸款協議”以及我們於2020年3月發行的2027年票據與硅谷銀行和Hercules提供的定期貸款。2019年同期的利息支出主要包括我們與Hercules的定期貸款項下發生的利息支出。增加230萬美元，主要是由於本金增加。
股權投資的虧損
截至2019年3月31日的三個月的股權投資虧損與我們在PellePharm的投資虧損份額總計460萬美元有關。我們確認我們在佩萊帕姆權益法投資中的損失份額為已發生的損失。在截至2019年3月31日的三個月內，我們的權益法投資降至零後，我們確認了與我們的優先股持股百分比一致的淨虧損百分比，直到2019年剩餘時間投資也降至零。我們尚未確認截至2020年3月31日的三個月的淨虧損份額，因為截至2019年12月31日，我們的股權投資餘額已降至零。
39
其他收入(費用)：
其他收入(費用)主要包括利奧看漲期權負債的公允價值變動。利奧看漲期權須於每個資產負債表日按公允價值重新計量，直至行使利奧看漲期權或到期為止。截至2020年3月31日和2019年3月31日的三個月，LEO看漲期權收入為50萬美元，支出為150萬美元，這是由於公允價值的變化。
可贖回可轉換非控制性權益和非控制性權益應佔淨虧損
在我們的精簡綜合經營報表中，可贖回的可轉換非控制性權益和非控制性非控制性權益應佔的淨虧損包括未分配給我們的那些合併實體的淨虧損部分。可歸因於非控股股東權益的淨虧損金額的變化直接受到我們合併實體淨虧損變化的影響，是所有權百分比變化的結果。請參閲我們的簡明合併財務報表附註6。
截至2020年3月31日的三個月，可贖回可轉換非控股權益和非控股權益的淨虧損為1220萬美元，而2019年同期為830萬美元。
流動性與資本資源
我們歷來主要通過出售股權證券、發行可轉換票據、債務借款和某些許可安排的收入來為我們的運營提供資金。截至2020年3月31日，我們的現金、現金等價物和有價證券為9.284億美元，不包括EIDO的7.319億美元。我們的全資子公司和受控實體持有的資金可供特定實體使用，但在有限的情況下除外。截至2020年3月31日，屬於Eidos的1.965億美元現金和現金等價物只能由Eidos使用。截至2020年3月31日，我們的未償債務為4.613億美元，扣除債務貼現、發行成本和增值後，不包括Eidos的債務為4.45億美元。
自成立以來，我們發生了重大的運營虧損。截至2019年12月31日、2018年和2017年12月31日的年度，我們分別淨虧損2.886億美元、1.695億美元和4380萬美元。在截至2020年3月31日的三個月裏，我們發生了1.041億美元的淨虧損。截至2020年3月31日，我們的累計赤字為5.319億美元。我們預計未來幾年將繼續出現淨虧損，因為我們將繼續我們的藥物發現努力，併產生與我們目前的研究和開發計劃相關的大量臨牀前和臨牀開發成本，以及與商業投放準備相關的成本。特別是，如果我們在沒有合作伙伴的情況下將我們的計劃推進到並通過後期臨牀試驗，我們將產生大量費用。我們創造足以實現盈利的產品收入的能力將在很大程度上取決於我們的全資子公司和受控實體對我們候選產品的成功開發和最終商業化。
我們目前的業務計劃還受到重大不確定性和風險的影響，原因之一是，我們能否產生足夠的產品收入以實現盈利，將在很大程度上取決於我們的綜合實體候選產品的成功開發和最終商業化。
我們預計，根據目前的運營計劃和財務預測，我們的現金和現金等價物以及有價證券將為我們至少未來12個月的運營提供資金。如果我們目前的運營計劃或財務預測發生變化，包括冠狀病毒大流行對我們研發活動的影響，我們可能會更早地以公開或私募股權發行、債務融資或額外的合作和許可安排的形式要求額外資金。然而，未來的融資可能不會以我們可以接受的金額或條款(如果有的話)提供。
此外，我們正密切監察與冠狀病毒大流行有關的持續發展，這可能會對我們的財務和經營業績造成負面影響。我們將繼續評估我們的運營費用以及我們的現金和現金等價物，如果情況允許，我們將對我們的運營計劃進行適當的調整。
流動資金的來源
首次公開發行(IPO)和在市場上發行股票
2018年6月，我們的控股子公司Eidos完成了其普通股在美國的首次公開募股(IPO)，獲得的淨收益為9550萬美元。截至2020年3月31日，我們持有24,575,501股EIDOS普通股。2019年12月和2020年2月，Eidos分別從其在市場上發行股票獲得了2390萬美元和2410萬美元的淨收益。Eidos持有的所有現金和現金等價物都受到限制，只能用於資助Eidos的運營。
2019年7月1日，我們完成了我們普通股的IPO。作為IPO的一部分，我們發行和出售了23,575,000股普通股，其中包括根據行使承銷商購買額外股份選擇權而出售的3,075,000股，公開發行價為每股17.00美元。在扣除2810萬美元的承銷商折扣和佣金以及650萬美元的發行成本後，我們從IPO中獲得了約3.662億美元的淨收益。
40
債款
2027年票據
2020年3月9日，根據修訂後的1933年證券法第144A條規則，我們根據BridgeBio和美國銀行全國協會(作為受託人或受託人)之間的日期為2020年3月9日的Indenture或Indenture，發行了2027年債券的本金總額為5.5億美元，作為受託人或受託人向合格機構買家進行的非公開發行或票據發行。債券發售中發行的2027年債券包括本金總額7,500萬元的2027年債券，售予發售中的首次購買者或首次購買者，因為他們已悉數行使購買額外2027年債券的選擇權。
2027年債券是BridgeBio公司的優先無擔保債務，從2020年9月15日開始，每半年在3月15日和9月15日到期支付利息，利率為每年2.50%。除非提前兑換或回購，否則2027年債券將於2027年3月15日到期。到期後，2027年的票據可以根據我們的選擇轉換為現金、我們普通股的股票或現金和我們普通股的股票的組合。
在扣除最初購買者的折扣和發售費用後，我們從發售票據中獲得了大約5.37億美元的淨收益。我們用票據發售淨收益中的大約4930萬美元來支付封頂看漲交易的成本，用大約7500萬美元來支付回購我們普通股的股票。我們打算將票據發售的剩餘淨收益用於營運資金和其他一般公司用途，包括用於我們的商業組織和推出準備工作。我們還可以使用任何剩餘的淨收益為可能的收購或投資補充業務、產品、服務和技術提供資金。
2027年債券持有人只有在以下情況下，才可在緊接2026年12月15日前一個營業日交易結束前的任何時間，根據其選擇權將其2027年債券的全部或任何部分轉換為1000美元的倍數：
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• |
在2020年6月30日結束的日曆季度之後開始的任何日曆季度內(且僅在該日曆季度內)，如果在前一個日曆季度的最後一個交易日(包括前一個日曆季度的最後一個交易日)結束的30個連續交易日內，至少20個交易日(無論是否連續)我們普通股的最後報告銷售價格大於或等於每個適用交易日轉換價格的130%； |
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在任何連續五個交易日期間(“測算期”)之後的五個營業日期間內，在測算期內每個交易日的每1,000美元2027票據本金的“交易價”(定義見契約)低於上次報告的普通股銷售價格和該等交易日每個交易日的轉換率的98%；或 |
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在特定的公司事件發生時。 |
在2026年12月15日或之後，直至緊接到期日之前第二個預定交易日的交易結束，持有人可以隨時轉換其2027年債券的全部或任何部分，而不管前述規定。
轉換率最初為每1,000美元2027年債券本金23.4151股我們的普通股(相當於初始轉換價格約為每股我們普通股42.71美元，總計約12,878,305股)。轉換率在某些情況下可能會調整，但不會針對任何應計和未支付的利息進行調整。此外，在某些公司事件在到期日之前發生後，在某些情況下，我們將提高與此類公司事件相關而選擇轉換其2027年票據的持有人的轉換率。
我們可能不會在到期日之前贖回2027年債券，也不會為2027年債券提供償債基金。倘吾等進行重大變更(如契約所界定)，持有人可要求吾等以現金方式購回其全部或任何部分2027年債券，回購價格相當於將購回的2027年債券本金的100%，另加基本變更購回日期(但不包括)的任何應計及未付利息。該契約載有慣常條款及契諾，包括在某些違約事件發生及持續時，受託人或當時未償還債券本金總額不少於25%的持有人可宣佈所有債券的全部本金連同應計特別利息(如有)即時到期及應付。2027年票據是我們的一般無擔保債務，在償付權上優先於我們所有明確從屬於2027年票據的債務；在償付權上與我們所有不是如此從屬的債務平等；在擔保該等債務的資產價值範圍內，實際上低於我們的任何有擔保債務；在結構上低於我們子公司的所有債務和其他負債(包括貿易應付賬款)。
41
大力神貸款和擔保協議
2018年6月，我們與Hercules Capital，Inc.簽署了貸款和擔保協議。(“大力神”)，我們借了3500萬美元(“第一批”)。貸款期限約為42個月，到期日為2022年1月1日(“到期日”)。在只計利息的期間內，從最初借款日期開始，一直持續到2020年7月1日(“攤銷日期”)，沒有本金到期。2018年12月，我們簽署了貸款和擔保協議第一修正案，根據該修正案，我們額外借款2000萬美元(“第二批”)，將未償還本金餘額總額增加到5500萬美元。在提取額外的2000萬美元后，整個貸款的只收利息期限延長至2021年1月1日，整個貸款的到期日為2022年7月1日。2019年5月，我們執行了貸款和擔保協議的第二修正案，根據該修正案，我們額外借款2,000萬美元(“第三批”)，將未償還本金餘額總額增加到7,500萬美元。
2019年7月，BridgeBio的IPO完成觸發了大力神定期貸款的某些條款。BridgeBio獲得了一項選擇權，可以支付整個設施預定現金支付利息的1.5%作為實物支付，或PIK利息，這些現金支付利息作為PIK利息以1：1.2的比例支付。僅付息期將持續到2021年7月1日(“修改攤銷日期”)，整個貸款收到的到期日為2023年1月1日(“修改到期日”)。Hercules定期貸款的未償還餘額將由BridgeBio每月償還，從修改後的攤銷日期開始，一直延長到修改後的到期日。
Hercules定期貸款的利率確定如下：(1)第一批按浮動利率計息，利率等於：(I)“華爾街日報”報道的最優惠利率加3.85%和(Ii)8.85%(2020年3月31日基於當日最優惠利率的8.85%)，按月支付；(2)第二批債券的浮動利率等於：(I)“華爾街日報”報道的最優惠利率加2.85%和(Ii)8.60%(截至2020年3月31日的8.60%)，按月支付；及(3)第三批債券的浮動利率等於：(I)“華爾街日報”報道的最優惠利率加3.10%和(Ii)9.10%(截至2020年3月31日的9.10%)，按月支付。
Hercules定期貸款包含這種規模和類型的定期貸款工具的慣例陳述和擔保、違約事件以及肯定和否定契約。然而，大力神沒有將流動性契約強加給我們，大力神不能限制或限制我們處置資產、進行投資或進行收購的能力。作為我們在Hercules定期貸款項下義務的質押抵押品，我們授予Hercules對我們所有資產或個人財產的擔保權益，包括我們擁有或此後獲得的所有股權。此外，在Hercules全權酌情決定下，我們必須支付相當於出售或許可我們擁有的合併實體的任何質押或抵押品資產(包括知識產權)，或某些指定運營公司回購或贖回任何質押抵押品所收到的現金收益淨額的75%的強制性預付款。我們的合併實體均不是Hercules定期貸款的當事人，也不提供任何與Hercules定期貸款相關的信貸支持或其他擔保。
2020年3月，我們執行了貸款和安全協議的第三修正案，主要是為了允許我們發行2027年票據，並進行上限贖回和股票回購交易。
我們於2020年4月27日訂立貸款及擔保協議第四修正案(“經修訂的大力士定期貸款”)，以修訂現行經不時修訂的貸款及擔保協議。
修改後的大力神定期貸款，
(1)將貸款和擔保協議下的僅限利息期限延長至2022年7月1日(“經修訂的分期償還日期”，可分別延長至2023年1月1日和2023年7月1日，但須受經修訂的大力神定期貸款中規定的某些條件的限制)，
(2)將貸款和擔保協議下定期貸款的到期日延長至2023年11月1日(“修訂到期日”，根據經修訂的大力神定期貸款中規定的某些條件，可進一步延長至2024年5月1日)，
(3)規定第I部分的利率等於(X)華爾街日報報道的與最優惠利率掛鈎的浮動利率加3.85%和(Y)8.75%中的較大者，
(4)規定第II部分的利率等於(X)華爾街日報報道的與最優惠利率掛鈎的浮動利率加2.85%和(Y)8.60%中的較大者，
(5)規定第III部分的利率等於(X)華爾街日報報道的與最優惠利率掛鈎的浮動利率加3.10%和(Y)8.85%中的較大者，以及
(6)規定在經Hercules以其唯一和絕對酌情決定權批准的情況下，將可用的貸款增加總額為1.25億美元的額外貸款如下：(A)額外增加一筆總額為2500萬美元的增量貸款，
42
(B)數額為2500萬美元的額外增量貸款，不遲於2021年12月15日提供；(C)在實現某些業績里程碑後的額外增量貸款，金額為2500萬美元，不遲於2021年12月15日；和(D)額外的5000萬美元的可自由支配增量部分，不遲於2022年12月15日。
經修訂的Hercules定期貸款還為我們提供了更大的靈活性，以完成收購和投資、招致額外債務、處置資產以及回購和/或贖回股票，每一項均受經修訂的Hercules定期貸款中規定的某些條件的限制。
硅谷銀行(SVB)和大力神貸款協議
2019年11月13日，Eidos簽訂了SVB和Hercules貸款協議。SVB和Hercules貸款協議規定，最多5,500萬美元的定期貸款將分三批提取，具體如下：(I)1,750萬美元的A部分貸款，(Ii)最多2,250萬美元的B部分貸款，可在2020年10月31日之前提取，以及(Iii)最多1,500萬美元的C部分貸款，可根據臨牀試驗里程碑提取。C部分貸款可在2021年9月30日之前提取。A批1,750萬美元的貸款於2019年11月13日提取。截至2020年3月31日，其他部分沒有任何額外的提款。
A部分貸款的固定利率等於(I)8.50%或(Ii)3.25%加上華爾街日報報道的最優惠利率(截至2020年3月31日為8.50%)，兩者中較大者為固定利率。A部分貸款償還時間表規定在2021年11月1日之前只支付利息，然後從這一天開始連續平等地每月支付本金和利息，一直持續到2023年10月2日到期日。
A部分貸款還規定了在成交時支付的30萬美元承諾費和相當於5.95%的最終付款費用，乘以貸款到期或預付貸款時將支付的資金金額。如果EIDOS選擇提前償還A部分貸款，還將根據提前還款的時間和情況，預付本金的0.75%至2.50%之間的預付費。A部分貸款基本上由Eidos的所有資產擔保，但Eidos的知識產權除外，後者是負面質押的標的。
現金流
下表彙總了我們在所示期間的現金流：
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截至3月31日的三個月， |
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2020 |
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2019 |
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變化 |
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(千) |
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經營活動中使用的現金淨額 |
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$ |
(83,920 |
) |
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$ |
(59,140 |
) |
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$ |
(24,780 |
) |
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投資活動提供(用於)的現金淨額 |
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38,023 |
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(2,427 |
) |
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40,450 |
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融資活動提供的現金淨額 |
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439,173 |
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(1,651 |
) |
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440,824 |
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淨增(減)現金、現金等價物 和受限現金 |
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$ |
393,276 |
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$ |
(63,218 |
) |
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$ |
456,494 |
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經營活動中使用的淨現金流量
截至2020年3月31日的三個月，經營活動中使用的淨現金為8390萬美元，主要包括我們淨虧損1.041億美元，經非現金項目調整後，如1020萬美元的基於股票的薪酬支出以及我們2027年票據和定期貸款的增加180萬美元，部分被與運營資產和負債變化有關的770萬美元的現金淨流入所抵消。與經營資產和負債變化有關的770萬美元現金淨流入主要是由於應計研發負債增加860萬美元，應付賬款增加420萬美元，這主要是由於我們的CRO和CMO用於研究活動的費用增加，以及主要由於收到關聯方的應收賬款而導致的預付費用和其他流動資產減少280萬美元。這些營業資產和負債的增加被應計補償和福利因付款時間安排而減少770萬美元而部分抵消。
截至2019年3月31日的三個月，經營活動中使用的淨現金為5910萬美元，主要包括經非現金項目調整的6940萬美元的淨虧損，如我們權益方法投資的淨虧損460萬美元，基於股票的薪酬支出220萬美元，收購的正在進行的研發資產200萬美元和與利奧看漲期權負債重估相關的150萬美元的支出，以及與運營資產和負債變化相關的70萬美元的現金淨流出。與營業資產和負債變化有關的70萬美元現金淨流出主要是由於向供應商付款的時間安排導致應付賬款減少200萬美元，以及由於遞延發售成本導致其他資產增加190萬美元，但應計研究和開發增加170萬美元部分抵消了這一淨流出
43
由於CRO和CMO的活動增加，以及由於我們準備首次公開募股(IPO)的諮詢費用增加，應計專業服務增加了140萬美元，因此出現了負債。
投資活動提供(用於)的淨現金流量
截至2020年3月31日的三個月，提供的淨現金投資活動為3800萬美元，主要包括4250萬美元的到期有價證券，部分被與購買財產和設備有關的450萬美元所抵消。
截至2019年3月31日的三個月，投資活動使用的淨現金為240萬美元，其中包括為與鳳凰組織修復公司相關的正在進行的研發資產支付的200萬美元。與2017年7月簽訂的貢獻協議和資產購買協議有關的資產購置，以及與購買財產和設備有關的40萬美元。
融資活動提供(用於)的淨現金流量
在截至2020年3月31日的三個月裏，融資活動提供的淨現金為4.392億美元，主要包括髮行我們的2027年票據的淨收益5.376億美元和Eidos在市場上發行的非控制權益2410萬美元，被我們7500萬美元的普通股回購和4930萬美元的上限看漲期權的購買所抵消，這兩項都是與發行我們的2027年票據有關的。
截至2019年3月31日的三個月，用於融資活動的現金淨額為170萬美元，主要與出售我們在MyoKardia，Inc.的投資向我們的成員分配的100萬美元現金有關。以及90萬美元的遞延發行成本，部分被償還無追索權票據的20萬美元的收益所抵消。
合同義務
下表彙總了截至2020年3月31日的我們的合同義務：
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按期到期付款 |
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少於 1年 |
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1至3年 |
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3至5年 |
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多過 5年 |
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總計 |
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(千) |
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經營租賃義務 |
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$ |
3,118 |
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|
$ |
4,309 |
|
|
$ |
2,700 |
|
|
$ |
3,346 |
|
|
$ |
13,473 |
|
|
製造協議項下的義務 |
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4,000 |
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— |
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|
|
— |
|
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|
— |
|
|
|
4,000 |
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|
2027年票據 |
|
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— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
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550,000 |
|
|
|
550,000 |
|
|
2027年票據利息 |
|
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14,208 |
|
|
|
27,882 |
|
|
|
27,920 |
|
|
|
27,882 |
|
|
|
97,892 |
|
|
定期貸款 |
|
|
— |
|
|
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87,396 |
|
|
|
5,104 |
|
|
|
— |
|
|
|
92,500 |
|
|
定期貸款利息和最終期限 定期付款 |
|
|
8,238 |
|
|
|
14,274 |
|
|
|
1,189 |
|
|
|
— |
|
|
|
23,701 |
|
|
合同義務總額 |
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$ |
29,564 |
|
|
$ |
133,861 |
|
|
$ |
36,913 |
|
|
$ |
581,228 |
|
|
$ |
781,566 |
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我們與某些員工有基於績效的里程碑薪酬安排，其歸屬取決於達到各種監管和發展里程碑，初始時已知的固定貨幣金額可在我們唯一選擇的情況下以現金、股權或現金或股權的形式在實現每個或有里程碑時結算。截至2020年3月31日，潛在的里程碑賠償金額高達2360萬美元。由於付款時間取決於這些以業績為基礎的里程碑的發生，因此這些付款不包括在上述合同義務中。
根據各種許可和協作協議，我們有一定的付款義務。根據這些協議，我們必須在成功完成和實現某些知識產權、臨牀、監管和銷售里程碑時支付里程碑式的付款。許可和合作協議下的付款義務取決於未來的事件，例如我們是否實現了指定的開發、臨牀、監管和商業里程碑，我們將被要求支付與銷售根據這些協議開發的產品相關的開發里程碑付款和版税。由於這些未來里程碑付款的實現和時間不可能或不可估量，截至2020年3月31日，這些金額尚未包括在我們的精簡綜合資產負債表中，也沒有包括在上面的合同債務表中。
此外，我們在正常業務過程中與CRO和其他臨牀試驗供應商以及臨牀前研究和其他用於運營目的的服務和產品供應商簽訂協議，這些協議通常可在書面通知下取消。這些付款不包括在上表的合同義務中。
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表外安排
在本報告所述期間，我們沒有任何表外安排。雖然我們有被歸類為VIE的投資，但它們的目的不是提供表外融資。
關鍵會計政策和估算
我們管理層對我們的財務狀況和經營結果的討論和分析是以我們的簡明綜合財務報表為基礎的，這些報表是按照美國公認的會計原則編制的。編制該等精簡綜合財務報表時，我們需要作出估計和假設，以影響於精簡合併財務報表日期呈報的資產、負債、或有資產和負債的披露，以及報告期內產生的收入和費用。我們的估計是基於我們的歷史經驗和我們認為在當時情況下合理的各種其他因素，這些因素的結果構成了對資產和負債賬面價值的判斷的基礎，而這些資產和負債的賬面價值從其他來源看起來並不是很明顯。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計不同。
與我們提交給證券交易委員會的截至2019年12月31日的10-K表格中標題為“管理層對財務狀況和運營的討論與分析”一節披露的關鍵會計政策和估計相比，我們的關鍵會計政策和估計沒有重大變化，除了在2020年1月1日採用了附註1中討論的會計準則編碼842，以及我們的未經審計的簡明綜合報告中的附註9中討論的2027年票據和上限贖回和回購交易的會計之外
就業法案與新興成長型公司地位
我們是一家新興的成長型公司，正如2012年的Jumpstart Our Business Startups Act或JOBS Act所定義的那樣。根據就業法案，新興成長型公司可以推遲採用在就業法案頒佈後發佈的新的或修訂的會計準則，直到這些標準適用於私營公司。我們已選擇使用延長的過渡期來遵守新的或修訂的會計準則，這些會計準則對上市公司和私營公司具有不同的生效日期，直到(I)我們不再是新興成長型公司或(Ii)我們肯定且不可撤銷地選擇退出《就業法案》規定的延長過渡期。因此，我們的精簡合併財務報表可能無法與截至上市公司生效日期遵守新的或修訂的會計聲明的公司進行比較。
我們將一直是一家新興的成長型公司，直到(I)2024年12月31日，(Ii)我們的第一個財年總收入達到10.7億美元或更多的第一個財年的最後一天，(Iii)我們在前三個財年發行了超過10億美元的不可轉換債務工具，或(Iv)根據美國證券交易委員會的規則，我們被視為“大型加速申請者”的日期，其中至少有700.0美元的未償還股權證券由非美國證券交易委員會持有，(Iv)在此之前，我們將一直是一家新興的成長型公司，直到我們的第一個財年總收入達到或超過10.7億美元的第一個財年的最後一天，(Iii)我們在前三個財年發行了超過10億美元的不可轉換債務工具，或
近期會計公告
有關更多信息，請參閲我們的簡明合併財務報表的附註2，“重要會計政策摘要-最近通過的會計公告”，該附註出現在第1部分第1項之下。
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項目3.關於市場風險的定量和定性披露
我們在正常的業務過程中面臨市場風險。這些風險主要包括利率敏感性。我們投資活動的主要目標是保存我們的資本，為我們的運營提供資金。我們還尋求在不承擔重大風險的情況下從投資中獲得最大收益。為了實現我們的目標，我們維持一系列現金等價物和各種信用質量高的有價證券的投資組合。
截至2020年3月31日，我們持有現金、現金等價物和有價證券9.284億美元。我們的現金等價物包括投資於貨幣市場賬户的金額，如貨幣市場基金和以美國政府或其機構發行的證券為抵押的隔夜回購協議。我們的有價證券包括商業票據、公司債務證券和美國政府機構證券。我們不為交易或投機目的進行投資，也沒有使用任何衍生金融工具來管理我們的利率風險敞口。我們既沒有因為利率的變化而面臨重大風險，也沒有預料到會因為利率的變化而面臨重大風險。假設利率在提出的任何時期內變動100個基點，都不會對我們的財務報表產生實質性影響。我們不認為我們的現金、現金等價物或有價證券存在重大違約或流動性不足風險。
截至2020年3月31日，我們有9250萬美元的浮動利率債務未償還。這筆Hercules定期貸款的本金餘額為7,500萬美元，將於2023年1月到期，每月只付息，直到2021年7月。第一批利息的浮動利率等於：(I)“華爾街日報”報道的最優惠利率加3.85%和(Ii)8.85%(截至2020年3月31日的8.85%)；第二批的利息浮動利率等於：(I)“華爾街日報”報道的最優惠利率加2.85%和(Ii)8.60%(截至2020年3月31日的8.60%)；第三批債券的浮動利率等於以下兩者中較大的一個：(I)華爾街日報報道的最優惠利率加3.10%和(Ii)9.10%(截至2020年3月31日為9.10%)。正如本報告第I部分第2項所述，我們於2020年4月27日簽訂了Hercules定期貸款第四修正案，其中降低了第一批和第三批的利率。Eidos簽訂的硅谷銀行和Hercules貸款協議將於2023年10月到期，截至2020年3月31日本金餘額為1750萬美元，利息等於(I)8.50%或(Ii)3.25%加《華爾街日報》報道的最優惠利率中較大的一個。
截至2020年3月31日，我們的2027年票據本金餘額為5.5億美元，按固定利率計息。我們這筆債務的現金流不受利率變化的影響。
項目4.控制和程序
對披露控制和程序的評價
我們的管理層在我們的首席執行官和首席財務官(分別是我們的首席執行官和首席財務官)的參與下，評估了截至2020年3月31日我們的披露控制和程序的有效性，並得出結論認為，我們的披露控制和程序在該日期是有效的。1934年修訂的“證券交易法”或“交易法”下的規則13a-15(E)和15d-15(E)中定義的“披露控制和程序”一詞是指公司的控制和其他程序，旨在確保公司在根據“交易法”提交或提交的報告中要求披露的信息在證券交易委員會的規則和表格規定的時間內得到記錄、處理、彙總和報告。披露控制和程序包括但不限於旨在確保公司根據“交易法”提交或提交的報告中要求披露的信息被積累並酌情傳達給公司管理層(包括其主要高管和主要財務官)的控制和程序，以便及時做出關於要求披露的決定。管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和操作得多麼好，都只能為實現其目標提供合理的保證，管理層在評估可能的控制和程序的成本-效益關係時必須運用其判斷。
財務報告內部控制的變化
我們對財務報告的內部控制沒有發生任何變化，這些變化與交易所法案規則13a-15(D)和15d-15(D)要求的評估相關，發生在本10-Q表格季度報告所涵蓋的期間，對我們的財務報告內部控制產生了重大影響，或有合理的可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響。
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論內部控制有效性的內在侷限性
我們的管理層，包括我們的首席執行官和首席財務官，並不期望我們對財務報告的披露控制或內部控制能夠防止所有錯誤和所有欺詐。一個控制系統，無論設計和操作得多好，都只能提供合理的保證，而不是絕對的保證，以確保控制系統的目標得以實現。此外，控制系統的設計必須反映這樣一個事實，即存在資源限制，並且控制的好處必須相對於其成本來考慮。由於所有控制系統的固有限制，任何控制評估都不能絕對保證所有控制問題和欺詐實例(如果有的話)都已被檢測到。這些固有的限制包括這樣的現實，即決策過程中的判斷可能是錯誤的，故障可能因為一個簡單的錯誤或錯誤而發生。此外，某些人的個人行為、兩個或更多人的串通或控制的管理超越性都可以規避控制。任何控制系統的設計也部分基於對未來事件可能性的某些假設，不能保證任何設計在所有潛在的未來條件下都能成功地實現其所述的目標；隨着時間的推移，控制可能會因為條件的變化而變得不充分，或者遵守政策或程序的程度可能會惡化。由於具有成本效益的控制系統的固有限制，由於錯誤或欺詐而導致的錯誤陳述可能會發生，並且可能不會被檢測到。
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第II部分-其他資料
第1項法律訴訟
截至本季度報告Form 10-Q的日期，我們沒有參與任何重大法律訴訟。將來，我們可能會成為正常業務過程中出現的法律程序和索賠的一方。雖然訴訟及索償的結果不能確切預測，但吾等不相信吾等是任何索償或訴訟的一方，而該等索償或訴訟的結果若決定對吾等不利，則合理地預期會個別或整體對吾等的財務狀況、經營業績或現金流產生重大不利影響。無論結果如何，由於辯護和和解費用、管理資源分流等因素，訴訟可能會對我們產生不利影響。
第1A項風險因素。
我們的業務涉及重大風險，其中一些風險如下所述。您應該仔細考慮以下描述的風險和不確定性，以及本Form 10-Q季度報告中包含的所有其他信息，包括“管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析”以及精簡的綜合財務報表和相關説明。如果實際發生以下任何風險，可能會損害我們的業務、前景、經營業績和財務狀況以及未來前景。在這種情況下，我們普通股的市場價格可能會下跌，您可能會損失全部或部分投資。我們目前不知道或我們目前認為無關緊要的額外風險和不確定性也可能損害我們的業務運營。這份關於Form 10-Q的季度報告還包含涉及風險和不確定因素的前瞻性陳述。由於本季度報告下面和其他地方描述的因素，我們的實際結果可能與前瞻性陳述中預期的大不相同。
與我們的財務狀況和增長戰略相關的風險
藥物開發是一項高度不確定的工作，涉及很大程度的風險。自成立以來，我們已經遭受了重大損失，並預計在可預見的未來，我們將繼續遭受重大損失。我們自成立以來沒有產生任何收入，再加上我們有限的運營歷史，可能會使您很難評估我們未來的生存能力。
製藥和生物製藥產品開發是一項投機性很強的工作，涉及很大程度的風險。我們是一家臨牀階段的生物製藥公司，運營歷史有限，您可以在此基礎上評估我們的業務和前景。我們的子公司也是處於早期階段的生物製藥公司，我們在很大程度上依賴於它們的成功。到目前為止，我們主要專注於在子公司層面識別、收購或授權和開發我們的候選產品，所有這些都在發現、領先優化、臨牀前或臨牀開發中。我們的候選產品將需要大量的額外開發時間，包括廣泛的臨牀研究和資源，然後我們才能申請或獲得監管部門的批准，並開始從產品銷售中產生收入。
我們沒有盈利，自2015年4月成立以來，每年都出現虧損。截至2019年12月31日、2018年和2017年12月31日的年度，我們的淨虧損分別為2.886億美元、1.695億美元和4380萬美元。在截至2020年3月31日的三個月裏，我們發生了1.041億美元的淨虧損。截至2020年3月31日，我們的累計赤字為5.319億美元。我們沒有獲準商業銷售的產品，也沒有從產品銷售中獲得任何收入，並僅通過出售股權證券和債務融資為運營提供資金。我們繼續產生大量的研發或研發，以及與持續運營相關的其他費用，並預計在可預見的未來會出現虧損。此外，我們認為，由於冠狀病毒大流行，在我們的BBP-265和BBP-831臨牀試驗方面，我們正在進行和計劃中的臨牀試驗以及對某些研究程序的調整(例如啟用備用地點、遠程醫療和家訪以及在家給藥)的延遲，可能會增加我們的支出，或者在比最初估計更長的時間內撤出我們的支出。此外，我們選擇用於非臨牀實驗室活動的合同研究機構的變化，以及與合同製造組織合作以減輕對我們供應鏈的任何潛在短期影響的變化，可能會增加我們相對於最初預期的支出。我們預計這些損失在未來將大幅增加，在我們成功完成臨牀開發並獲得監管部門批准商業銷售一種或多種候選產品之前，我們不會從產品銷售中產生任何收入。
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由於與藥物開發相關的眾多風險和不確定性，我們無法預測我們支出的時間或金額，或者我們何時能夠產生任何有意義的收入，或者實現或保持盈利(如果有的話)。此外，如果美國食品和藥物管理局(FDA)或類似的外國監管機構要求我們在我們目前預期的基礎上進行非臨牀或臨牀前研究或臨牀試驗，或者如果我們或我們未來的合作者的臨牀試驗或我們可能確定的候選產品的開發出現任何延誤，我們的費用可能會增加到超出我們目前的預期。即使我們可能確定的未來候選產品被批准用於商業銷售，我們預計也會產生與任何批准的候選產品商業化和持續的合規努力相關的鉅額成本。
我們可能永遠無法開發或商業化一種適銷對路的藥物，也可能永遠無法實現盈利。銷售任何獲得監管批准的候選產品的收入將部分取決於我們獲得監管批准的地區的市場規模、產品的可接受價格、以任何價格獲得報銷的能力以及我們是否擁有該地區的商業權。我們的增長戰略取決於我們創造收入的能力。此外，我們認為，由於冠狀病毒大流行，在我們的BBP-265和BBP-831臨牀試驗方面，我們正在進行和計劃中的臨牀試驗以及對某些研究程序的調整(例如啟用備用地點、遠程醫療和家訪，以及在家給藥)的延遲，可能會增加我們的支出，或在比最初估計更長的時間內撤出我們的支出。此外，我們選擇用於非臨牀實驗室活動的合同研究機構的變化，以及與合同製造組織合作以減輕對我們供應鏈的任何潛在短期影響的變化，可能會增加我們相對於最初預期的支出。即使我們在未來實現盈利，我們在隨後的時期也可能無法維持盈利。如果我們不能實現持續盈利，將降低公司價值，並可能削弱我們籌集資金、擴大業務、使我們的研發渠道多樣化、營銷我們的候選產品(如果獲得批准)的能力，以便我們能夠識別並繼續或繼續我們的業務。我們之前的虧損，加上預期的未來虧損，已經並將繼續對我們的股東權益和營運資本產生不利影響。
如果我們在未來獲得更多公司的控股權，可能會對我們的經營業績和普通股價值產生不利影響，從而擾亂我們的業務。
作為我們戰略的一部分，我們預計將成立更多的全資子公司和可變利益實體(VIE)並對其進行投資。對我們現有和任何未來子公司的投資涉及許多風險，包括但不一定限於：
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在我們幾乎沒有經驗的新治療領域或治療方式中進行研究和開發活動的風險； |
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轉移現有業務的財務和管理資源； |
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我們有能力及時或以對我們有利的價格或條款和條件談判擬議中的收購、許可或投資； |
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我們有能力將潛在的收購合併並整合到我們現有的業務中，以充分實現此類收購的好處； |
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監管審查對擬議的收購、許可內或投資的影響；以及 |
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可能對擬議的收購、許可內或投資提起的任何法律訴訟的結果。 |
如果我們不能正確評估與創建新的研發計劃或維護現有研發計劃相關的潛在收購、許可內、投資或其他交易，我們可能無法實現任何此類交易的預期收益，我們可能會產生超出預期的成本，管理資源和注意力可能會從其他必要或有價值的活動上轉移。例如，在2019年8月，我們宣佈了一項不具約束力的提議，收購當時不屬於我們或我們子公司的所有Eidos普通股流通股，或Eidos收購要約。雖然由Eidos公正和獨立董事組成的特別委員會與我們之間關於擬議交易的討論已經終止，但在我們探索Eidos收購要約期間，每家公司管理層的某些成員和每家公司的資源的注意力從日常業務運營中轉移出來，我們未來可能會就其他可能的交易進行類似的討論，這些交易可能會轉移我們正在進行的運營的時間和資源。
與我們的業務和我們的候選產品的臨牀開發、監管審查和批准相關的風險
引起冠狀病毒的新型冠狀病毒SARS-CoV-2株的爆發可能會對我們的業務產生不利影響，包括我們的臨牀試驗和臨牀前研究。
大流行或類似疫情等公共衞生危機可能會對我們的業務造成不利影響。2019年12月，一種導致2019年冠狀病毒病(冠狀病毒)的新型冠狀病毒株--SARS-CoV-2在中國武漢浮出水面。從那時起，冠狀病毒在全球範圍內傳播。為了應對冠狀病毒和政府就地避難所命令的傳播，我們關閉了我們的執行辦公室，讓我們的行政員工繼續在我們辦公室以外的地方工作，將現場員工限制在需要履行其工作職責的人身上，並大大限制了我們實驗室設施中的員工數量。
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由於冠狀病毒爆發或任何未來的大流行，我們已經並可能在未來經歷嚴重影響我們的業務、臨牀試驗和臨牀前研究的中斷，包括：
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延遲或難以招募患者參加我們的臨牀試驗； |
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臨牀站點啟動的延誤或困難，包括招聘臨牀站點調查員和臨牀站點工作人員的困難； |
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由於合同研究機構或CRO及其供應鏈上的供應商的不可預見的情況，非臨牀試驗的延遲或中斷； |
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患者因感染冠狀病毒、被迫隔離或不接受家庭健康探訪而退出我們的臨牀試驗的比率增加； |
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將醫療資源從進行臨牀試驗中分流，包括將用作我們臨牀試驗地點的醫院和支持我們進行臨牀試驗的醫院工作人員分流； |
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由於聯邦或州政府、僱主和其他人強加或建議的旅行限制或臨牀試驗受試者訪問和研究程序中斷(特別是任何可能被認為不必要的程序)，可能影響受試者數據和臨牀研究終點的完整性，導致關鍵臨牀試驗活動中斷，如臨牀試驗現場數據監測； |
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FDA和類似的外國監管機構的運作中斷或延遲，這可能會影響審查和批准時間表； |
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由於人員短缺、生產減速或停工以及交付系統中斷，導致從我們的合同製造組織接收我們候選產品的供應中斷或延遲；以及 |
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由於員工或其家人生病、員工希望避免與大量人羣接觸、更加依賴在家工作或公共交通中斷等原因，員工資源可能會受到限制，否則這些資源將集中在我們的臨牀前研究和臨牀試驗的進行上，這包括員工或他們的家人生病、員工希望避免與大羣人接觸、越來越依賴在家工作或公共交通中斷。 |
冠狀病毒大流行引起的這些和其他因素可能會在已經受到冠狀病毒困擾的國家惡化，可能會繼續傳播到更多的國家，或者可能會回到大流行已得到部分控制的國家，每一種情況都可能進一步對我們進行臨牀試驗的能力和我們的總體業務產生不利影響，並可能對我們的運營、財務狀況和業績產生實質性的不利影響。
此外，由於冠狀病毒大流行，我們普通股和其他生物製藥公司的交易價格波動很大。因此，我們可能會面臨通過出售我們的普通股籌集資金的困難，或者這樣的出售可能會以不利的條件進行。冠狀病毒疫情繼續迅速演變。疫情可能影響我們的業務、臨牀前研究和臨牀試驗的程度將取決於未來的事態發展，這些事態發展高度不確定，無法充滿信心地預測，例如疾病的最終地理傳播、疫情的持續時間、旅行限制以及遏制疫情或治療其影響的行動，例如在美國和其他國家的社會距離和隔離或封鎖、企業關閉或業務中斷，以及美國和其他國家採取的控制和治療疾病的行動的有效性。
就冠狀病毒大流行對我們的業務和財務業績產生不利影響的程度而言，它可能還會增加本“風險因素”部分描述的許多其他風險，例如與我們的臨牀開發運營相關的風險、我們正在進行和計劃中的臨牀試驗的供應鏈以及政府和監管機構能否對我們的臨牀試驗場地進行檢查、審查我們為支持我們的監管批准申請和批准我們的候選產品而提交的材料。
我們的候選產品處於臨牀前或臨牀開發階段，這是一個漫長而昂貴的過程，結果不確定，可能會出現重大延誤。我們不能保證我們的任何候選產品都會獲得監管部門的批准，這在它們可以商業化之前是必要的。
在獲得監管部門批准銷售我們的候選產品之前，我們必須進行廣泛的臨牀試驗，以證明候選產品在人體上的安全性和有效性。到目前為止，我們幾乎所有的努力和財政資源都集中在確定、獲得和開發我們的候選產品上，包括進行線索優化、非臨牀研究、臨牀前研究和臨牀試驗，併為這些業務提供一般和行政支持。我們不能確定任何臨牀試驗是否會按計劃進行或如期完成(如果有的話)。我們不能成功完成臨牀前和臨牀開發可能會給我們帶來額外的成本，並對我們的創收能力產生負面影響。我們未來的成功取決於我們成功開發、獲得監管部門批准，然後成功將候選產品商業化的能力。我們目前沒有獲準銷售的產品，也沒有從藥品銷售中獲得任何收入，我們可能永遠無法開發出適銷對路的藥品或成功地將其商業化。
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我們所有的候選產品都需要額外的開發；臨牀前、臨牀和製造活動的管理；以及監管部門的批准。此外，在我們從商業產品銷售中獲得任何可觀的收入之前，我們將需要獲得足夠的製造供應，建立一個商業組織，開始營銷努力，並獲得補償。我們的許多候選產品都處於早期研究或開發的翻譯階段，這些計劃失敗的風險很高。我們不能確定我們的任何候選產品將在臨牀試驗中取得成功或獲得監管部門的批准。此外，我們的候選產品即使在臨牀試驗中取得成功，也可能得不到監管部門的批准。如果我們的候選產品得不到監管部門的批准，我們和我們的子公司可能無法繼續運營，這可能會導致我們逐步關閉和解散子公司，出售或超額許可技術或採取替代戰略。
如果我們無法獲得一個或多個司法管轄區對我們可能確定和開發的任何候選產品的監管批准，我們的業務將受到嚴重損害。
在適當的監管機構審查和批准候選產品之前，我們不能將產品商業化。FDA和類似的外國監管機構的批准是漫長和不可預測的，取決於許多因素，包括監管機構的相當大的自由裁量權。批准政策、法規或獲得批准所需的非臨牀或臨牀數據的類型和數量可能會在候選產品的開發過程中發生變化，並且可能在不同的轄區之間有所不同，這可能會導致批准的延遲或不批准申請的決定。我們沒有獲得任何候選產品的監管批准，我們目前的候選產品和我們未來可能尋求開發的任何其他候選產品都可能永遠不會獲得監管批准。即使我們獲得了監管部門的批准，我們也不能確定我們的任何候選產品是否會獲得監管部門的批准或成功商業化。
獲得市場批准是一個廣泛、漫長、昂貴且具有內在不確定性的過程，監管機構可能會出於多種原因延遲、限制或拒絕批准我們的候選產品，包括但不限於：
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不能向FDA或類似的外國監管機構證明適用的候選產品作為我們的靶向適應症的治療是安全和有效的； |
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FDA或類似的外國監管機構可能不同意我們臨牀試驗的設計、終點或實施； |
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臨牀計劃中研究的人羣可能不夠廣泛或不夠有代表性，不能確保我們尋求批准的全部人羣的安全性或有效性； |
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FDA或類似的外國監管機構可能需要比我們目前預期的更多的臨牀前研究或臨牀試驗； |
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FDA或類似的外國監管機構可能不同意我們對非臨牀研究或臨牀試驗數據的解釋； |
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從我們可能確定和追求的候選產品的臨牀試驗中收集的數據可能不足以支持提交NDA、生物製品許可證申請或BLA，或其他提交以供美國或其他地方監管部門批准的數據； |
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我們可能無法向FDA或類似的外國監管機構證明候選產品的建議適應症的風險收益比是可接受的； |
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FDA或類似的外國監管機構可能會發現我們與其簽訂臨牀和商業供應合同的第三方製造商的製造工藝、測試程序和規格或設施方面的不足之處；以及 |
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FDA或類似的外國監管機構的批准政策或法規可能會發生變化，使臨牀試驗設計或數據不足以獲得批准。 |
漫長的審批過程，以及臨牀試驗結果的不可預測性和不斷變化的監管要求，可能導致我們無法獲得監管機構對我們可能在美國或其他地方尋求的候選市場產品的批准，這將嚴重損害我們的業務、前景、財務狀況和運營結果。
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我們可能會在臨牀試驗方面遇到重大延誤，或者可能無法在預期的時間表內進行或完成臨牀試驗(如果有的話)。
臨牀測試費用昂貴，耗時長，而且容易受到不確定性的影響。我們不能保證我們正在進行和計劃中的任何臨牀試驗都將按計劃進行或如期完成(如果有的話)。此外，即使這些試驗是在及時的基礎上啟動或進行的，也可能會出現可能導致暫停或終止此類臨牀試驗的問題。一個或多個臨牀試驗的失敗可能發生在測試的任何階段，我們正在進行的和未來的臨牀試驗可能不會成功。可能妨礙成功或及時啟動或完成臨牀試驗的事件包括：
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因冠狀病毒爆發或任何未來大流行而延遲臨牀試驗登記或臨牀試驗啟動； |
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無法產生足夠的臨牀前、毒理學或其他體內試驗或體外試驗數據，以支持臨牀試驗的啟動或繼續； |
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延遲確認用於臨牀前和臨牀候選產品開發的目標參與、患者選擇或其他相關生物標記物； |
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延遲與監管機構就我們臨牀試驗的設計或實施達成共識； |
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延遲與預期的CRO和臨牀試驗地點就可接受的條款達成協議，這些條款可能需要進行廣泛的談判，並且在不同的CRO和臨牀試驗地點之間可能有很大差異； |
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在確定、招聘和培訓合適的臨牀研究人員方面出現延誤； |
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在每個臨牀試驗地點延遲獲得所需的機構審查委員會(IRB)批准； |
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監管機構出於多種原因實施臨時或永久臨牀暫停，包括在審查IND或修正案、臨牀試驗申請或CTA、或修正案或同等申請或修正案之後；或由於新的安全發現給臨牀試驗參與者帶來不合理的風險，或檢查我們的臨牀試驗操作或研究地點的陰性結果； |
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競爭對手對與我們的候選產品具有相同目標或相關模式的其他候選產品的試驗進展，引起了對患者治療風險的監管或安全擔憂；或者FDA發現研究方案或計劃明顯不足，無法實現其聲明的目標； |
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為我們的某些臨牀試驗的比較臂獲得材料方面的困難； |
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延遲確定、招募和招募合適的患者參加臨牀試驗，以及患者退出臨牀試驗或未返回治療後隨訪造成的延誤； |
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難以與患者團體和調查人員合作； |
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CRO、其他第三方或我們未能遵守臨牀試驗要求； |
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未能按照FDA或任何其他監管機構目前在其他國家的良好臨牀實踐或GCP、要求或監管指南執行； |
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與候選產品相關的不良事件或不良事件的發生，這些不良事件被認為超過了其潛在的好處； |
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需要修改或提交新的臨牀方案的法規要求和指南的變化； |
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臨牀開發計劃所基於的護理標準的改變，這可能需要新的或額外的試驗； |
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我們可能確定和追求的任何候選產品的臨牀試驗成本比我們預期的要高； |
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我們可能確定和追求的任何候選產品的臨牀試驗都可能產生否定或不確定的結果，這可能會導致我們決定或監管機構要求我們進行額外的臨牀試驗或放棄產品開發計劃； |
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將製造過程轉移到CMO或我們運營的更大規模的設施，以及我們的CMO或我們的CMO或我們延誤或未能對該等製造過程進行任何必要的更改；以及 |
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生產、測試、發佈、驗證或進口/出口足夠穩定數量的我們可能確定用於臨牀試驗的候選產品的延遲，或無法執行上述任何操作。 |
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任何無法成功啟動或完成臨牀試驗的情況都可能導致我們的額外成本或削弱我們的創收能力。此外，如果我們對候選產品進行生產或配方更改，我們可能會被要求或選擇進行額外的非臨牀研究或臨牀試驗，以將從我們的修改後的候選產品獲得的數據與使用這些候選產品的早期版本進行的非臨牀和臨牀研究獲得的數據進行銜接。臨牀試驗延遲還可能縮短我們的產品擁有專利保護的任何期限，並可能允許我們的競爭對手在我們之前將產品推向市場，這可能會削弱我們成功將候選產品商業化的能力，並可能損害我們的業務和運營結果。
如果我們、數據安全監測委員會或DSMB暫停或終止臨牀試驗，包括我們正在和計劃中的BBP-265第3期臨牀試驗、我們正在和計劃中的BBP-831第3期臨牀試驗以及正在進行的BBP-009的3期和2b期臨牀試驗，或者FDA或其他監管機構暫停或終止正在進行此類試驗的機構的IRBs，或者正在進行此類試驗的機構的IRBs暫停或終止其臨牀研究人員和站點的參與，則我們也可能會遇到延誤。此類主管機構可能會由於多種因素而暫停或終止臨牀試驗，這些因素包括未按照監管要求或我們的臨牀規程進行臨牀試驗、FDA或其他監管機構對臨牀試驗操作或試驗地點的檢查導致強制實施臨牀暫停、不可預見的安全問題或不良副作用、未能證明使用候選產品帶來的好處、政府法規或行政措施的變化或缺乏足夠的資金來繼續臨牀試驗。例如，2018年10月30日，FDA通知我們的子公司鳳凰組織修復公司。部分臨牀擱置，但允許它僅使用FDA確定的現有藥物BBP-589進行計劃的1/2期研究。FDA要求進一步開發分析測試方法，以量化我們打算用於未來臨牀研究的任何新批次產品的相對效力。我們在2020年1月提供了完整的迴應，FDA在2020年2月取消了部分臨牀擱置。雖然對BBP-589的部分臨牀擱置已被取消，但出於各種原因，我們可能需要或可能自願決定在未來將BBP-589或其他候選產品置於臨牀擱置狀態。
此外，我們臨牀試驗的首席研究人員可能會不時擔任我們的科學顧問或顧問，並獲得與此類服務相關的補償。在某些情況下，我們可能需要向FDA或類似的外國監管機構報告其中一些關係。FDA或類似的外國監管機構可能會得出結論，我們與主要研究人員之間的財務關係造成了利益衝突或以其他方式影響了對該研究的解釋。因此，FDA或類似的外國監管機構可能會質疑在適用的臨牀試驗地點產生的數據的完整性，臨牀試驗本身的效用可能會受到威脅。這可能會導致FDA或類似的外國監管機構延遲批准或拒絕我們的營銷申請，並可能最終導致拒絕我們的一個或多個候選產品的上市批准。
延遲啟動、進行或完成我們候選產品的任何臨牀試驗將增加我們的成本，減緩候選產品的開發和審批過程，並延遲或可能危及我們開始產品銷售和創收的能力。此外，許多導致或導致臨牀試驗開始或完成延遲的因素最終也可能導致我們的候選產品被拒絕獲得監管部門的批准。如果我們確定要追求的任何其他候選產品，我們不能確定提交IND或CTA是否會導致FDA或類似的外國監管機構允許及時開始臨牀試驗(如果有的話)。這些事件中的任何一項都可能對我們的業務、前景、財務狀況和運營結果產生實質性的不利影響。
我們的臨牀試驗可能無法證明我們可能確定和追求的候選產品的安全性和有效性的實質性證據，這將阻止、推遲或限制監管批准和商業化的範圍。
在獲得任何候選產品商業化銷售的監管批准之前，我們必須通過漫長、複雜和昂貴的非臨牀研究、臨牀前研究和臨牀試驗來證明適用的候選產品在每個目標適應症中的使用都是安全有效的，如果我們的候選產品被作為生物製品進行監管，那麼該候選產品對於其目標適應症的使用是安全、純淨和有效的。每種候選產品必須在其目標患者羣體和其目標用途中證明足夠的風險與收益情況。
臨牀測試費用昂貴，可能需要數年時間才能完成，而且其結果本身也不確定。失敗可能在臨牀開發過程中的任何時候發生。大多數開始臨牀試驗的候選產品從未獲得監管部門的商業化批准。我們在設計臨牀試驗方面經驗有限，可能無法設計和執行臨牀試驗來支持上市審批。
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我們不能確定我們目前的臨牀試驗或任何其他未來的臨牀試驗是否會成功。此外，在我們的目標適應症的任何一項臨牀試驗中觀察到的任何安全問題都可能限制我們的候選產品在這些適應症和其他適應症中獲得監管部門批准的前景，這可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果產生實質性的不利影響。此外，即使這樣的臨牀試驗成功完成，我們也不能保證FDA或類似的外國監管機構會像我們一樣解讀結果，在我們提交我們的候選產品供批准之前，可能需要進行更多的試驗。對於非常罕見的疾病的臨牀試驗尤其如此，例如針對MoCD A型的BBP-870，由於患者人數非常少，很難或不可能進行兩項傳統的、充足的和受控良好的研究，因此FDA或類似的外國監管機構經常被要求在批准此類疾病的治療方法時保持靈活性。此外，一個司法管轄區可接受的支持批准的結果可能被另一個監管機構認為不足以支持該另一個司法管轄區的監管批准。如果試驗結果不能令FDA或類似的外國監管機構滿意，以支持營銷申請，我們可能需要花費我們可能無法獲得的大量資源來進行額外的試驗，以支持我們候選產品的潛在批准。例如，受全球冠狀病毒大流行可能出現的任何延誤的影響，我們打算在2020年提交二線BBP-831以及後來具有FGFR2融合或易位的高級CCA的NDA。然而, FDA可能不同意我們第二階段試驗的數據足以提交NDA或批准BBP-831作為這樣的適應症。即使獲得了對候選產品的監管批准，此類批准的條款也可能限制特定候選產品的範圍和用途，這也可能限制其商業潛力。
早期研究或臨牀試驗的結果可能不能預測未來的臨牀試驗結果，初步研究或臨牀試驗可能無法為我們的候選產品建立足夠的安全性或有效性概況，從而證明進入高級臨牀試驗或申請監管批准是合理的。
非臨牀和臨牀前研究和臨牀試驗的結果可能不能預測後期臨牀試驗的結果，臨牀試驗的中期結果不一定能預測最終結果。此外，對於我們獲得的某些候選產品，我們沒有自己承擔臨牀前研究和臨牀試驗。在一組患者或疾病適應症上的臨牀前研究和臨牀試驗的結果，或者來自我們沒有領導的臨牀前研究或臨牀試驗的結果，可能不能預測在另一組患者或疾病適應症中獲得的結果。在某些情況下，由於許多因素，同一候選產品的不同臨牀試驗之間的安全性或有效性結果可能存在顯著差異，這些因素包括方案中規定的試驗程序的變化、患者羣體的大小和類型的差異、給藥方案和其他臨牀試驗方案的變化和遵守以及臨牀試驗參與者的退學率。此外，臨牀前和臨牀數據往往容易受到各種解釋和分析的影響，許多公司認為他們的候選產品在臨牀前研究和臨牀試驗中表現令人滿意，但仍未能獲得上市批准。儘管在非臨牀研究和初步臨牀試驗中取得了進展，但臨牀試驗後期階段的候選產品可能無法顯示出所需的安全性和有效性。製藥和生物製藥行業的一些公司由於缺乏療效或不良安全性狀況而在高級臨牀試驗中遭受重大挫折，儘管在早期的研究中取得了令人振奮的結果，我們不能確定我們不會面臨類似的挫折。即使早期臨牀試驗成功, 我們可能需要在更多的患者羣體或不同的治療條件下對我們的候選產品進行額外的臨牀試驗，然後才能尋求FDA和美國以外的監管機構的批准，以營銷和銷售這些候選產品。如果我們的候選產品不能獲得商業上可行的適應症的市場批准，或根本不能獲得市場批准，將嚴重損害我們的業務、前景、財務狀況和經營結果。例如，如果BBP-265首先根據療效終點被批准用於ATTR-CM，而不是為了降低死亡率或住院，那麼在這些數據可用之前，BBP-265可能僅限於二線索賠。任何這些事件都可能限制BBP-265的商業潛力，並對我們的業務、前景、財務狀況和運營結果產生實質性的不利影響。
此外，到目前為止，我們候選產品的一些臨牀試驗是從開放標籤研究中產生的，並在有限數量的臨牀地點對有限數量的患者進行。“開放標籤”臨牀試驗是指患者和研究人員都知道患者是否正在接受研究產品候選，或者是現有的批准藥物或安慰劑。最典型的情況是，開放標籤臨牀試驗只測試候選的研究產品，有時可能會以不同的劑量水平進行測試。開放標籤臨牀試驗受到各種限制，這些限制可能會誇大任何治療效果，因為開放標籤臨牀試驗中的患者在接受治療時是知道的。開放標籤臨牀試驗可能會受到“患者偏見”的影響，即患者僅僅因為意識到接受實驗性治療而認為自己的症狀有所改善。此外，被選中進行早期臨牀研究的患者通常包括最嚴重的患者，儘管採用了新的治療方法，但他們的症狀可能肯定會改善。此外，開放標籤臨牀試驗可能會受到“調查者偏見”的影響，即那些評估和審查臨牀試驗的生理結果的人知道哪些患者接受了治療，並可能在瞭解這一知識的情況下更有利地解釋治療組的信息。鑑於我們的BBP-265第二階段臨牀試驗包括開放標籤臨牀試驗擴展，本臨牀試驗的結果可能不能預測該候選產品或其他候選產品的未來臨牀試驗結果，當在使用安慰劑或主動對照的受控環境中進行研究時，我們對這些候選產品包括開放標籤臨牀試驗。
54
我們可能會在招募患者參加臨牀試驗時遇到困難，因此臨牀開發活動可能會被推遲或受到其他不利影響。
臨牀試驗能否按照他們的方案及時完成，除了其他因素外，還取決於我們是否有能力招募足夠數量的病人蔘加試驗，直到試驗結束為止。我們計劃評估我們當前候選產品的適應症代表了一種罕見的疾病或疾病，患者人數有限，可以從這些疾病或疾病中吸引臨牀試驗的參與者。由於我們專注於開發治療孟德爾疾病和基因驅動的癌症的候選產品，其中許多是罕見的疾病，我們可能無法及時識別和招募足夠數量的患者，或那些具有所需或所需特徵和標準的患者。
由於各種原因，我們在臨牀試驗中招募患者時可能會遇到困難，包括：
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患者羣體的大小和性質； |
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適用的臨牀試驗方案中定義的患者資格標準，這可能在更大程度上限制符合臨牀試驗條件的患者羣體，而不是同一適應症的競爭性臨牀試驗； |
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分析試驗主要終點所需的研究總體規模； |
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正在調查的疾病的嚴重程度； |
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患者與試驗地點的接近程度； |
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試驗的設計； |
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招聘具有適當能力和經驗的臨牀試驗研究人員的能力； |
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批准或同時登記涉及目前正在開發的孟德爾疾病或基因驅動癌症的競爭性候選產品的臨牀試驗，或類似療法的競爭性臨牀試驗，或針對符合我們患者資格標準的患者羣體； |
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臨牀醫生和患者對正在研究的候選產品相對於其他可用的治療和候選產品的潛在優勢和副作用的看法； |
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取得及維持病人同意的能力；及 |
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參加臨牀試驗的患者出於任何原因無法完成此類試驗的風險。 |
如果我們很難招募到足夠數量的患者來按計劃進行臨牀試驗，我們可能需要推遲或終止正在進行或計劃中的臨牀試驗，這兩種情況中的任何一種都會對我們的業務產生不利影響。
我們候選產品的使用可能與副作用、不良事件或其他特性或安全風險相關，這可能會延遲或停止它們的臨牀開發，阻止它們的監管批准，導致我們暫停或停止臨牀試驗，放棄候選產品，限制它們的商業潛力(如果獲得批准)，或者導致其他可能嚴重損害我們的業務、前景、運營結果和財務狀況的重大負面後果。
就像藥品的一般情況一樣，很可能會有與我們候選產品的使用相關的副作用和不良反應。我們的臨牀試驗結果可能會顯示副作用或意想不到的特徵的嚴重程度和盛行率，這是不可接受的。我們的候選產品引起的不良副作用可能會導致我們或監管機構中斷、推遲或停止臨牀試驗，並可能導致更嚴格的標籤，或者FDA或類似的外國監管機構延遲或拒絕監管批准。與藥物相關的副作用可能會影響患者招募或納入患者完成試驗的能力，或導致潛在的產品責任索賠。這些情況中的任何一種都可能對我們的業務、財務狀況和前景造成重大損害。
此外，如果我們的候選產品在臨牀前研究或臨牀試驗中與不良副作用相關，或者具有意想不到的特徵，我們可能會選擇放棄它們的開發，或將它們的開發限制在更狹窄的用途或人羣中，在這些用途或亞羣中，不良副作用或其他特徵不那麼普遍、不那麼嚴重或從風險效益的角度來看更容易接受，這可能會限制候選產品的商業預期(如果獲得批准)。我們還可能被要求根據我們的臨牀前研究或臨牀試驗的結果修改或終止我們的研究計劃。例如，在我們治療FGFR驅動的癌症的BPP-831的第二階段臨牀試驗中，任何級別的治療緊急不良事件中報道最多的是高磷血癥，這是一種電解質紊亂，血液中磷酸鹽水平升高。我們在正在進行的和未來的候選產品臨牀試驗中可能觀察到的這些和其他不良事件可能要求我們推遲、修改或放棄針對受影響候選產品或與受影響候選產品具有相同特性的其他候選產品的開發計劃。許多在早期測試中最初顯示出希望的候選產品稍後可能會被發現會導致副作用，從而阻礙進一步的開發。當我們努力推進現有的候選產品並確定新的候選產品時，我們不能確定，在早期測試中最初顯示出希望的候選產品的後期測試或試用不會發現會導致類似或不同的不可接受的副作用，從而阻礙它們的進一步開發。
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當我們在更大、更長時間和更廣泛的臨牀試驗中測試我們的候選產品時，或者隨着這些候選產品的使用變得更加廣泛(如果它們獲得監管部門的批准)，在早期試驗中觀察到的疾病、傷害、不適和其他不良反應，以及在以前的試驗中沒有發生或沒有檢測到的情況，都可能由受試者報告。如果這些副作用在開發後期或批准後才知道(如果有的話)，這些發現可能會對我們的業務、財務狀況和前景造成重大損害。
此外，其他人進行的藥品和生物製藥產品臨牀試驗的不利發展可能會導致FDA或其他監管監督機構暫停或終止我們的臨牀試驗，或者改變對我們任何候選產品的審批要求。
除了候選產品引起的副作用外，給藥過程或相關程序也可能導致不良副作用。如果發生任何這樣的不良反應，我們的臨牀試驗可能會暫停或終止。如果我們不能證明任何不良反應是由管理程序或相關程序引起的，FDA、歐盟委員會、歐洲藥品管理局或EMA或其他監管機構可以命令我們停止任何或所有目標適應症的候選產品的進一步開發或拒絕批准。即使可以證明所有未來的嚴重不良事件(SAE)都不是與產品相關的，此類事件也可能影響患者招募或入選患者完成試驗的能力。此外，如果我們選擇或被要求不啟動、推遲、暫停或終止我們任何候選產品的任何未來臨牀試驗，這些候選產品的商業前景可能會受到損害，我們從這些候選產品中創造產品收入的能力可能會被推遲或取消。這些情況中的任何一種都可能損害我們開發其他候選產品的能力，並可能嚴重損害我們的業務、財務狀況和前景。
此外，如果我們的任何候選產品獲得上市批准，FDA可能會在我們的產品標籤上施加盒裝警告，並可能要求我們採用風險評估和緩解策略(REMS)，並可能應用元素來確保安全使用，以確保產品的益處大於其風險，其中可能包括概述產品風險的藥物指南，以便分發給患者，以及向醫療從業者制定溝通計劃。此外，如果我們或其他人後來發現我們的候選產品一旦獲得批准就會產生不良副作用，可能會導致幾個潛在的重大負面後果，包括：
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監管部門可以暫停或者撤銷對該候選產品的審批； |
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監管部門可能要求在標籤上附加警告； |
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FDA可能會要求我們實施REMS； |
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我們可能會被要求改變候選產品的給藥方式或進行額外的臨牀試驗； |
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我們可能會因對病人造成的傷害而被起訴並承擔責任；以及 |
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我們的聲譽可能會受損。 |
這些情況中的任何一種都可能阻止我們實現或保持對特定候選產品的市場接受度(如果獲得批准)，並可能嚴重損害我們的業務、財務狀況和前景。
我們的某些候選產品正在開發中，用於治療患有可能導致死亡或嚴重不良或不可接受的副作用的患者羣體，並要求我們放棄或限制我們的臨牀開發活動。
我們正在進行和計劃中的某些候選基因驅動癌症臨牀試驗(包括BBP-831的FGFR驅動癌症臨牀試驗)的患者，以及可能接受我們可能開發的其他候選產品治療的患者，在其疾病的治療過程中也可能接受化療、放療和/或其他高劑量或清髓性治療，因此可能會出現與我們的候選產品無關的副作用或不良反應，包括死亡。雖然這些副作用或不良反應可能與我們的候選產品無關，但它們仍可能影響我們臨牀試驗的成功。將危重患者納入我們的臨牀試驗也可能導致死亡或其他不良醫療事件，原因是潛在疾病或這些患者可能接受的其他治療或藥物。這些事件中的任何一個都可能阻止我們通過臨牀開發推進我們的候選產品，並獲得監管部門的批准，並將削弱我們將候選產品商業化的能力。任何不能通過臨牀開發推進我們的候選產品都可能損害我們的業務、財務狀況、運營結果和前景。
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我們未來可能會對美國以外的候選產品進行臨牀試驗，FDA和類似的外國監管機構可能不會接受此類試驗的數據。
我們將來可能會選擇在美國以外進行一項或多項臨牀試驗，包括在歐洲。例如，我們的BBP-831和BBP-870的臨牀試驗分別包括美國以外的患者，我們的BBP-265的第三階段臨牀試驗將包括美國以外的患者。FDA或類似的外國監管機構接受在美國或其他司法管轄區以外進行的臨牀試驗的研究數據可能會受到某些條件的限制，也可能根本不會被接受。如果外國臨牀試驗的數據打算作為美國上市批准的基礎，FDA通常不會僅根據外國數據批准申請，除非(I)數據適用於美國人羣和美國醫療實踐；(Ii)試驗由具有公認能力的臨牀研究人員進行，並符合GCP規定。此外，必須滿足FDA的臨牀試驗要求，包括足夠大的患者羣體和統計能力。許多外國監管機構都有類似的審批要求。此外，這類外國審判將受進行審判的外國司法管轄區適用的當地法律管轄。不能保證FDA或任何類似的外國監管機構會接受來自在美國或適用司法管轄區以外進行的試驗的數據，包括我們正在進行的和計劃中的BBP-265第三階段臨牀試驗的數據，我們計劃在美國以外招募隊列。如果fda或任何類似的外國監管機構不接受這樣的數據，將導致需要額外的試驗，這將是昂貴和耗時的，並延誤我們業務計劃的各個方面。, 這可能會導致我們可能開發的候選產品在適用的司法管轄區得不到商業化的批准或許可。
即使我們在美國確定和追求的候選產品獲得了FDA的批准，我們也可能永遠不會獲得批准將任何候選產品在美國以外的地方商業化，這將限制我們實現其全部市場潛力的能力。
為了在美國以外的市場銷售任何產品，我們必須建立並遵守其他國家關於安全和有效性的眾多和不同的監管要求。在一個國家進行的臨牀試驗可能不會被其他國家的監管部門接受，一個國家的監管批准並不意味着將在任何其他國家獲得監管批准。審批流程因國家/地區而異，可能涉及額外的產品測試和驗證，以及與美國不同的額外或不同的行政審查期限，包括額外的臨牀前研究或臨牀試驗，因為在一個司法管轄區進行的臨牀試驗可能不會被其他司法管轄區的監管機構接受。在美國以外的許多司法管轄區，候選產品必須先獲得報銷批准，然後才能在該司法管轄區批准銷售。在某些情況下，我們打算為我們的產品收取的價格也需要批准。
尋求外國監管機構的批准可能會導致困難和成本，並需要額外的非臨牀研究或臨牀試驗，這可能是昂貴和耗時的。各國的監管要求可能有很大差異，可能會推遲或阻止我們的候選產品在這些國家推出。外國監管機構的審批過程可能包括與獲得FDA批准相關的所有風險。我們沒有任何候選產品在任何司法管轄區(包括國際市場)獲準銷售，我們也沒有在國際市場獲得監管批准的經驗。如果我們沒有遵守國際市場的監管要求，或者沒有獲得並保持所需的批准，或者如果國際市場的監管批准被推遲，我們的目標市場將會減少，我們充分發揮產品市場潛力的能力將受到損害。
我們不時宣佈或公佈的臨牀試驗的臨時、“一線”和初步數據可能會隨着更多的患者數據可用或進行額外的分析而發生變化，而且這些數據受到審計和驗證程序的約束，這可能會導致最終數據發生重大變化。
我們可能會不時地公佈臨牀研究的臨時、“一線”或初步數據。我們可能完成的臨牀試驗的中期數據面臨這樣的風險，即隨着患者登記的繼續和更多患者數據的獲得，一個或多個臨牀結果可能會發生實質性變化。初步或“頂線”數據也仍需接受審計和核實程序，這可能會導致最終數據與我們之前公佈的初步數據大不相同。因此，在最終數據可用之前，應謹慎看待中期和初步數據。初步、“營收”或中期數據與最終數據之間的重大不利變化可能會嚴重損害我們的業務前景。
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即使我們可以為我們的候選產品申請孤兒藥物指定，我們也可能無法獲得孤兒藥物市場獨家經營權。
我們的業務戰略專注於開發治療遺傳病的候選產品，這些產品可能符合FDA或EMA孤兒藥物指定的條件。包括美國和歐盟在內的一些司法管轄區的監管機構可能會將相對較少患者羣體的藥物或生物製品指定為孤兒藥物。根據《孤兒藥物法案》(Orphan Drug Act)，如果一種藥物打算治療一種罕見的疾病或疾病，FDA可以將其指定為孤兒藥物。在美國，罕見疾病或疾病通常被定義為每年患者人數不到20萬人，或者在美國，如果沒有合理的預期，開發藥物的成本將從美國的銷售中收回，FDA可以將其指定為孤兒藥物。為了獲得孤兒藥物指定，必須在提交NDA或BLA之前提出申請。在美國，孤兒藥物指定使一方有權獲得財政激勵，如為臨牀試驗費用提供贈款資金的機會、税收優惠和用户費用減免。在FDA批准孤兒藥物指定後，FDA公開披露該藥物的仿製藥身份及其潛在的孤兒用途。孤兒藥物指定不會在監管審查和批准過程中傳達任何優勢，也不會縮短監管審查和批准過程的持續時間。
如果具有孤兒藥物指定的產品隨後獲得FDA對其具有孤兒藥物指定的疾病的特定產品的第一次批准，則該產品有權獲得孤兒產品獨家經營權，這意味着FDA可能在七年內不批准任何其他申請，包括NDA或BLA，以相同的適應症銷售相同的藥物或生物。除非在有限的情況下，如顯示出對具有孤兒藥物專有性的產品的臨牀優勢，或者FDA發現孤兒藥物專有權的持有人沒有證明它可以保證有足夠數量的孤兒藥物可供使用，以滿足患有指定藥物的疾病或狀況的患者的需求。因此，即使我們的一個候選產品獲得孤兒專營權，FDA仍然可以批准其他藥物或生物製品在專營期內用於治療相同的適應症或疾病，或針對不同的適應症或疾病使用相同的生物製劑。此外，如果我們不能製造足夠的產品供應，或者如果隨後的申請者顯示出比我們的產品更優越的臨牀優勢，FDA可以放棄孤兒專營權。
在歐洲聯盟，歐洲藥品管理局的孤兒藥物產品委員會授予孤兒藥物稱號，以促進產品的開發，這些產品旨在診斷、預防或治療在歐盟影響不超過萬分之五的危及生命或慢性衰弱的疾病(或者藥物的開發不太可能產生足夠的回報來證明投資是合理的)，並且沒有授權對這些疾病進行令人滿意的診斷、預防或治療方法，或者如果有方法，產品將對受這種疾病影響的人產生重大好處。
我們已經從fda獲得了以下孤兒藥物名稱：bbp-009用於治療霧狀基底細胞癌綜合徵或Gorlin綜合徵；bbp-265用於治療轉甲狀腺素澱粉樣變性；bbp-589用於治療營養不良性大皰性表皮鬆解症；bbp-631用於治療CAH210HD；bbp-870用於治療A型鉬輔助因子缺乏症；bbp-551用於治療Leber先天性琥珀。我們從EMA的孤兒藥物名稱中獲得：BBP-009用於治療霧狀基底細胞癌綜合徵或Gorlin綜合徵；BBP-265用於治療ATTR澱粉樣變性；BBP-589用於治療大皰性表皮鬆解症；BBP-870用於治療A型鉬輔助因子缺乏症；BBP-551用於治療視網膜色素變性和Leber先天性琥珀；以及BBP-615。我們可能會為其他候選產品申請孤兒藥物稱號。即使我們獲得了孤兒藥物指定，如果我們尋求批准比孤兒指定適應症更廣泛的適應症，在美國的獨家營銷權可能會受到限制，如果FDA後來確定指定請求存在重大缺陷，或者如果我們無法保證足夠數量的產品來滿足患有罕見疾病或疾病的患者的需求，或者如果隨後的申請者證明其臨牀優勢超過我們的產品(如果獲得批准)，則可能會失去獨家營銷權。此外，雖然我們可能會為其他候選產品申請孤兒藥物稱號，但我們可能永遠不會獲得這樣的稱號。
我們的某些候選產品，包括我們的蛋白質治療和基因治療產品候選產品，都是新穎、複雜且難以製造的。我們可能會遇到製造問題，導致我們的開發或商業化計劃延遲或以其他方式損害我們的業務。
我們的CMO用於生產我們的候選產品(包括我們的蛋白質治療和基因治療產品候選)的製造工藝複雜、新穎，尚未經過商業用途的驗證。有幾個因素已經並可能導致未來的生產中斷，包括對某些生產操作的限制，以及由於應對冠狀病毒爆發而下達的政府“待在家裏”命令導致的CMO製造設施現場人員短缺、設備故障、設施污染、原材料短缺或污染、自然災害、公用事業服務中斷、人為錯誤或供應商運營中斷。
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我們的幾種候選小分子產品特別複雜且難以製造，在某些情況下，這是由於所需步驟的數量、工藝複雜性以及末端或中間階段產品的毒性。我們的蛋白質治療和基因治療候選產品需要比大多數小分子藥物更復雜的處理步驟。此外，與小分子不同，我們的某些候選生物產品的物理和化學性質通常不能完全表徵。因此，成品的化驗可能不足以確保產品在各批次之間保持一致或將以預期的方式執行。因此，我們的CMO必須採用多個步驟來控制製造過程，以確保過程是可重複的，並且候選產品嚴格且一致地符合該過程。製造過程中的問題，即使是與正常過程的微小偏差，也可能導致產品缺陷或製造失敗，從而導致批量故障、產品召回、產品責任索賠或庫存不足，無法進行臨牀試驗或供應商業市場。我們可能會遇到問題，無法獲得足夠數量和質量的符合FDA、EMA或其他適用標準或規範的臨牀級材料，並且具有一致和可接受的生產產量和成本。
此外，FDA、EMA和其他外國監管機構可能會要求我們在任何時候提交任何批次經批准的產品的樣品，以及顯示適用測試結果的協議。在某些情況下，FDA、EMA或其他外國監管機構可能會要求我們在機構授權發佈之前不要大量分發。製造過程中的輕微偏差，包括那些影響質量屬性和穩定性的偏差，可能會導致產品發生不可接受的更改，從而導致批量故障或產品召回。批量失敗或產品召回可能會導致我們推遲產品發佈或臨牀試驗，這可能會使我們付出高昂的代價，否則會損害我們的業務、財務狀況、運營結果和前景。
我們的CMO還可能在聘用和留住操作我們的製造流程所需的經驗豐富的科學、質量保證、質量控制和製造人員方面遇到問題，這可能會導致生產延遲或難以保持遵守適用的法規要求。
我們CMO的製造流程或設施中的任何問題都可能導致計劃中的臨牀試驗延遲和成本增加，並可能使我們成為潛在合作伙伴(包括較大的生物技術公司和學術研究機構)吸引力較低的合作伙伴，這可能會限制獲得更多有吸引力的開發項目。我們製造過程中的問題也可能會限制我們滿足任何可能獲得批准的產品未來潛在的市場需求的能力。
我們的某些候選產品基於一種新型的AAV，即基因治療技術，目前臨牀或監管經驗有限，這使得很難預測候選產品開發和隨後獲得監管批准的時間和成本。
我們的某些候選產品是基於基因治療技術的，我們未來的成功取決於這種新的治療方法的成功開發。我們不能向您保證，我們或其他基因治療公司未來遇到的與基因治療技術相關的任何開發問題不會在我們候選產品的開發過程中造成重大延誤或意外成本，也不能保證此類開發問題能夠得到解決。此外，FDA、EMA和其他監管機構的臨牀研究要求以及這些監管機構用來確定候選產品安全性和有效性的標準因潛在產品的類型、複雜性、新穎性以及預期用途和市場而有很大不同。像我們這樣的候選新產品的監管審批過程可能比其他更知名或經過廣泛研究的治療方式更昂貴，花費的時間也更長。此外，由於我們正在為疾病開發新的治療方法，在這些疾病中，使用新的終點和方法的臨牀經驗有限，FDA、EMA或類似的外國監管機構可能不會考慮臨牀試驗終點來提供具有臨牀意義的結果的風險增加，由此產生的臨牀數據和結果可能更難分析。到目前為止，很少有基因治療產品獲得FDA或類似的外國監管機構的批准，這使得很難確定我們的候選產品在美國、歐盟或其他司法管轄區獲得監管批准需要多長時間或花費多少錢。此外，一個監管機構的批准可能不代表其他監管機構可能需要批准什麼。
基因治療產品的監管要求已經演變，並可能在未來繼續變化。例如，FDA在其生物製品評估和研究中心(CBER)內設立了組織和高級治療辦公室，以鞏固對基因治療和相關產品的審查，並設立了細胞、組織和基因治療諮詢委員會，以就其審查向CBER提供建議。這些和其他監管審查機構、委員會和諮詢小組及其頒佈的要求和指南可能會延長監管審查過程，要求我們進行額外的臨牀前研究或臨牀試驗，增加我們的開發成本，導致監管立場和解釋的變化，推遲或阻止這些候選治療藥物的批准和商業化，或者導致重大的批准後限制或限制。
FDA、美國國立衞生研究院(NIH)、美國聯邦和州一級的其他監管機構、美國國會委員會、EMA和其他外國政府都表示有興趣進一步監管
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生物技術產業，包括基因治療和基因檢測。例如，EMA提倡一種基於風險的方法來開發基因治療產品。任何此類進一步的規定都可能延遲或阻止我們的部分或全部候選產品商業化。例如，1999年，一名患者在使用腺病毒載體的基因治療臨牀試驗中死亡，後來發現，腺病毒可能會產生極端的免疫系統反應，可能危及生命。2000年1月，FDA停止了這項試驗，並開始調查美國正在進行的69項其他基因治療試驗，其中13項需要補救行動。2003年，FDA在得知法國一項臨牀試驗中接受治療的一些患者隨後患上白血病後，暫停了涉及數百名患者的27項額外的基因治療試驗。雖然我們在所有候選基因治療產品組合中使用的新AAV載體已經設計和開發，以幫助減少這些副作用，但基因治療仍然是一種相對較新的疾病治療方法，過去和現在的AAV載體可能會出現不同的副作用。
美國和國外對基因治療產品的監管要求經常發生變化，未來可能還會繼續變化。例如，除了向FDA提交IND外，在美國啟動臨牀試驗之前，某些細胞治療產品和基因治療的人體臨牀試驗歷來都要接受NIH生物技術活動辦公室重組DNA諮詢委員會(RAC)的審查，這是根據NIH涉及重組DNA分子的研究指南或NIH指南進行的。經初步檢討後，顧問委員會委員會建議該議定書是否提出重要的科學、安全、醫療、倫理或社會問題，值得在顧問委員會的季度會議上深入討論。儘管FDA決定是否可以在IND下進行個別基因治療方案，但RAC的建議與FDA分享，如果進行RAC公共審查過程，可能會阻礙或推遲臨牀試驗的啟動，即使FDA已經審查了試驗並批准了其啟動，或者已經通知贊助商研究可能開始。相反，即使RAC提供了有利的審查或建議不要進行深入的公共審查，FDA也可以將IND置於臨牀擱置狀態。
2018年8月17日，NIH在聯邦登記冊上發佈了一份通知，並發表了一份公開聲明，建議改變基因治療試驗的監督框架，包括修改適用的NIH指南，以修改RAC在基因治療產品人類臨牀試驗方面的角色和責任，並徵求公眾對其擬議修改的意見。在2018年10月16日結束的公眾評議期內，NIH已宣佈，它將不再接受新的人類基因轉移協議作為現有NIH指南下協議註冊過程的一部分進行審查，也不會再召集RAC審查個別臨牀協議。2019年4月，NIH宣佈了反映這些擬議變化的更新指南，並澄清這些試驗將繼續受到FDA的監督和其他臨牀試驗法規的約束，地方層面的監督將繼續如NIH指南中另外規定的那樣。具體地説，根據NIH的指導方針，對人類基因轉移試驗的監督包括由IBC進行評估和評估，IBC是一個地方機構委員會，負責審查和監督該機構利用重組或合成核酸分子進行的研究。IBC評估研究的安全性，並確定對公眾健康或環境的任何潛在風險，這種審查可能會導致臨牀試驗啟動之前的一些延誤。雖然NIH指南不是強制性的，除非所討論的研究是在接受NIH重組或合成核酸分子研究資金的機構進行的或由其贊助的，但許多公司和其他不受NIH指南約束的機構自願遵循這些指南。即使我們可能不會被要求通過美國國立衞生研究院提交我們的基因治療產品候選方案供RAC審查, 我們仍將受到FDA的嚴格監管，除了政府監管機構外，我們或我們的合作者對我們的候選產品進行臨牀試驗的每個機構的適用IBC和IRB，或中央IRB(如果合適)將需要審查和批准擬議的臨牀試驗。
同樣，EMA管理着歐盟的基因療法的發展，並可能發佈關於基因療法產品的開發和營銷授權的新指南，並要求我們遵守這些新指南。
這些監管審查委員會和諮詢小組及其頒佈的新指南可能會延長監管審查過程，要求我們進行額外的研究或試驗，增加我們的開發成本，導致監管立場和解釋的變化，推遲或阻止我們候選產品的批准和商業化，或者導致重大的批准後限制或限制。在我們推進我們的候選產品時，我們將被要求與這些監管和諮詢小組協商，並遵守適用的指導方針。如果我們未能做到這一點，我們可能會被要求推遲或停止此類候選產品的開發。這些額外的流程可能會導致審查和審批過程比我們預期的要長。由於監管審批程序增加或延長或對我們候選產品開發的進一步限制而導致的延誤可能代價高昂，並可能對我們及時完成臨牀試驗和將我們當前和未來的候選產品商業化(如果有的話)的能力產生負面影響。
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我們基於基因治療技術的候選產品可能會導致不良和不可預見的副作用，或者被公眾認為不安全，這可能會推遲或阻止它們進入臨牀試驗或監管批准，限制商業潛力或導致重大負面後果。
公眾的態度可能會受到基因治療技術不安全、不道德或不道德的説法的影響，因此，我們的候選產品可能無法獲得公眾或醫學界的接受。公眾的不良態度可能會對我們招募臨牀試驗的能力產生不利影響。此外，我們的成功將取決於醫生開出的處方，以及他們的患者願意接受的治療，這些治療涉及使用我們可能開發的候選產品，以取代或補充他們已經熟悉的現有治療方法，並可能獲得更多的臨牀數據。例如，在之前的候選基因治療產品的臨牀試驗中，已經有幾個顯著的副作用，包括報告的白血病和死亡病例，這些病例在使用其他載體的其他試驗中看到。雖然已經開發了新的AAV載體來減少這些副作用，但基因治療仍然是一種相對較新的疾病治療方法，可能會產生更多的副作用。由於遺傳物質或用於攜帶遺傳物質的產品的其他成分的持續生物活性，暴露於基因治療產品後也存在延遲AEs的潛在風險。
使用基因治療產品治療可能出現的副作用包括服藥後早期的免疫反應，這可能損害患者的健康或大大限制治療的有效性和持久性。例如，AAV基因治療的一個越來越令人期待的副作用是T細胞免疫反應的發展，最常見的是影響肝臟。
FDA已經批准BBP-870用於治療A型鉬輔助因子缺乏症的罕見兒科疾病。然而，BBP-870的上市申請如果獲得批准，可能不符合優先審查憑證的資格標準。
FDA已經授予BBP-870治療罕見兒科疾病的稱號，用於治療A型鉬輔助因子缺乏症(MoCD Type A)。將一種藥物指定為治療罕見兒科疾病的藥物並不能保證該藥物的NDA在申請獲得批准時將符合罕見兒科疾病優先審查憑證的資格標準。根據聯邦食品、藥品和化粧品法案(FDCA)，我們需要在原始NDA中申請BBP-870的罕見兒科疾病優先審查券。FDA可能會確定，BBP-870的NDA如果獲得批准，不符合優先審查券的資格標準，原因包括：
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MoCDA型不再符合罕見兒科疾病的定義； |
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NDA包含先前在NDA中批准的活性成分(包括該活性成分的任何酯或鹽)； |
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保密協議不被認為有資格優先審查； |
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NDA不依賴於檢查兒科人羣和該人羣用藥劑量的研究得出的臨牀數據(也就是説，如果NDA沒有包含足夠的臨牀數據，以便為所有受影響的兒科患者提供足夠的標籤)；或 |
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NDA被批准用於與指定BBP-870治療的罕見兒科疾病不同的成人適應症(例如，如果BBP-870被批准為基於包括但不限於BBP-870的特定基因改變的適應症)。 |
FDA對2020年9月30日之前獲得罕見兒科疾病指定的藥物授予罕見兒科疾病優先審查憑證的權力目前將於2022年9月30日到期，儘管FDA授予罕見兒科疾病優先審查憑證的權力可能會通過聯邦立法進一步延長。如果沒有任何這樣的延期，如果BBP-870的NDA由於任何原因沒有在2022年9月30日之前獲得批准，無論它是否符合罕見兒科疾病優先審查憑證的標準，它都將沒有資格獲得優先審查憑證。
我們可能不會選擇或不能利用FDA授予突破性治療、快速通道或再生醫學高級治療指定的候選產品可使用的任何加速開發或監管審查和批准程序。
我們打算評估並繼續與FDA就監管戰略進行持續討論，以使我們能夠利用某些候選產品的加速開發路徑，儘管我們不能確定我們的候選產品是否有資格獲得任何加速開發路徑，或者監管機構是否會授予或允許我們保持相關的資格認證。我們可以追求的潛在加速發展道路包括突破性治療、快速通道指定和/或再生醫學高級治療(RMAT)。
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突破性的療法指定旨在加快開發和審查設計用於治療嚴重或危及生命的疾病的候選產品，當“初步臨牀證據表明，該藥物可能在一個或多個臨牀重要終點顯示出比現有療法有實質性改善，例如在臨牀開發早期觀察到的實質性治療效果”時，將加快這些候選產品的開發和審查。將候選產品指定為突破性療法提供了潛在的好處，包括與FDA舉行更頻繁的會議，討論候選產品的開發計劃，並確保收集支持批准所需的適當數據；更頻繁地與FDA就擬議臨牀試驗的設計和生物標記物的使用等事項進行書面通信；最早從第一階段開始，就高效藥物開發計劃提供密集指導；高級管理人員參與的組織承諾；以及滾動審查和優先審查的資格。
快速通道指定是為用於治療嚴重或危及生命的疾病或狀況的候選產品而設計的，在這些產品中，非臨牀或臨牀數據顯示有可能滿足這種疾病或狀況未得到滿足的醫療需求。
我們可能會為我們的一個或多個候選產品尋求RMAT認證。2017年，fda建立了rmat的指定，作為其實施21世紀治療法案的一部分，以加快對任何符合以下標準的藥物的審查：它符合rmat的資格，其定義為細胞療法、治療性組織工程產品、人類細胞和組織產品，或使用此類療法或產品的任何組合產品，僅有有限的例外；它旨在治療、修改、逆轉或治癒嚴重或危及生命的疾病或狀況；初步臨牀證據表明，該藥物有可能滿足對此類疾病或條件的未滿足的醫療需求。與突破性治療指定一樣，RMAT指定提供了潛在的好處，包括更頻繁地與FDA開會討論候選產品的開發計劃，以及是否有資格進行滾動審查和優先審查。根據合理可能預測長期臨牀益處的替代物或中間終點，或依賴於從大量地點獲得的數據(包括通過擴展到更多地點)，被授予RMAT資格的產品也有資格獲得加速批准。獲得加速批准的RMAT指定產品可以酌情通過提交臨牀證據、臨牀試驗、患者登記或其他真實證據來源(如電子健康記錄)、通過收集更大的驗證性數據集或通過在批准治療之前對所有接受此類治療的患者進行批准後監測來滿足批准後的要求。
雖然bbp-589獲得了治療營養不良性大皰性表皮鬆解症(Deb)的快車道稱號，bbp-870獲得了mocd的突破性治療稱號，bbp-009獲得了突破性的治療稱號，用於減少基底細胞痣綜合徵(Bcns)(又稱Gorlin綜合徵)患者持續發展的基底細胞瘤的終生、嚴重的臨牀發病率和疾病負擔。infigratinib獲得了一線治療成人非萎縮性大皰性表皮鬆解症的快車道稱號。儘管BBP-551已經獲得了用於治療由於LRAT和RPE65基因的遺傳突變引起的LCA以及由於LRAT和RPE基因的遺傳突變而導致的常染色體隱性RP的快速通道指定，我們可以選擇不為我們的其他候選產品尋求任何突破性治療、快速通道或RMAT指定，並且FDA擁有廣泛的自由裁量權來決定是否授予這些指定。
即使我們相信某個特定的候選產品有資格接受突破性治療、快速通道指定或RMAT，也不能保證FDA會決定批准它。突破性治療指定、快速通道和RMAT指定不會改變產品批准的標準，也不能保證此類指定或資格將導致加速審查或批准，也不能保證批准的適應症不會比突破性治療、快速通道或RMAT指定所涵蓋的適應症範圍更窄。因此，即使我們確實接受了突破性治療、快速通道或RMAT指定，與傳統的FDA程序相比，我們可能也不會經歷更快的開發過程、審查或批准。如果FDA認為該產品不再符合資格標準，它可能會撤回突破性治療、快速通道或RMAT指定。如果我們不能利用這些或任何其他加快發展和監管的途徑，我們的業務可能會受到損害。
如果我們不能成功驗證、開發和獲得監管機構對需要或將從此類測試中獲益的候選藥物的配套診斷測試的批准，或者在這樣做方面遇到重大延誤，我們可能無法充分認識到這些候選藥物的商業潛力。
對於我們的某些適應症候選藥物的臨牀開發，我們可能會與合作者合作開發或獲得體外配套診斷測試，以識別疾病類別中可能從我們的候選藥物中獲得選擇性和有意義益處的患者亞組。例如，我們目前正在與基礎醫學(FMI)合作，為CCA患者開發BBP-831的配套診斷。這樣的配套診斷技術將在我們的臨牀試驗期間以及與我們的候選產品商業化有關的過程中使用。為了取得成功，我們或我們的合作者需要解決一些科學、技術、監管和後勤方面的挑戰。FDA和類似的外國監管機構將體外伴隨診斷作為醫療設備進行監管，在該監管框架下，可能會要求進行臨牀試驗，以證明我們可能開發的任何診斷方法的安全性和有效性，我們預計這將需要在商業化之前獲得單獨的監管批准或批准。
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我們可能依賴第三方為我們的候選治療藥物設計、開發和製造可能需要此類測試的配套診斷測試。如果我們達成這樣的合作協議，我們將依賴於我們未來的合作者在開發和獲得對這些伴隨診斷的批准方面的持續合作和努力。在開發和監管審批過程中，可能需要解決伴隨診斷的選擇性/特異性、分析驗證、重複性或臨牀驗證等問題。此外，即使來自臨牀前研究和早期臨牀試驗的數據似乎支持為候選產品開發伴隨診斷，在隨後的臨牀試驗中產生的數據也可能無法支持伴隨診斷的分析和臨牀驗證。我們和我們未來的合作者在開發、獲得監管批准、製造和商業化與我們的候選治療藥物本身類似的配套診斷藥物方面可能會遇到困難，包括獲得監管許可或批准、以商業規模和適當的質量標準生產足夠數量的產品以及獲得市場認可等問題。如果我們不能成功地為這些候選治療藥物開發配套診斷，或者延遲開發，這些候選治療藥物的開發可能會受到不利影響，這些候選治療藥物可能無法獲得上市批准，我們也可能無法實現這些獲得上市批准的治療藥物的全部商業潛力。因此，我們的業務、經營業績和財務狀況可能會受到實質性的損害。此外, 與我們簽約的診斷公司可能決定停止銷售或製造我們預期用於產品候選的開發和商業化的配套診斷測試，或者我們與該診斷公司的關係可能終止。我們可能無法與另一家診斷公司達成安排，以獲得替代診斷測試的供應，用於我們候選產品的開發和商業化，或者以商業合理的條款這樣做，這可能會對我們候選治療產品的開發或商業化產生不利影響和/或延遲。
如果獲得批准，我們作為生物製品進行監管的研究產品可能會面臨通過簡化的監管途徑獲得批准的生物仿製藥的競爭。
患者保護和平價醫療法案，經2010年醫療保健和教育協調法案，或統稱為ACA，包括一個副標題，稱為2009年生物製品價格競爭和創新法案，或BPCIA，它為與FDA許可的參考生物製品生物相似或可互換的生物製品創建了一個簡短的批准途徑。根據BPCIA，生物相似產品的申請必須在參考產品首次獲得FDA許可的四年後才能提交給FDA。此外，FDA對生物相似產品的批准可能要到該參考產品首次獲得許可之日起12年後才能生效。在這12年的專營期內，如果FDA批准競爭產品的BLA，其中包含贊助商自己的臨牀前數據和充分且控制良好的臨牀試驗的數據，以證明另一家公司的產品的安全性、純度和效力，則另一家公司仍可能銷售該參考產品的競爭版本。這項法律很複雜，FDA仍在解釋和實施。因此，它的最終影響、實施和意義都是不確定的。
我們認為，我們的任何根據BLA被批准為生物製品的候選產品都應該有資格獲得12年的專營期。然而，由於國會的行動或其他原因，這種排他性可能會縮短，或者FDA不會將我們的研究藥物視為競爭產品的參考產品，這可能會比預期更早地創造仿製藥競爭的機會。BPCIA的其他方面，其中一些可能會影響BPCIA的排他性條款，也是最近訴訟的主題。此外，一旦獲得許可，生物相似物將在多大程度上取代我們的任何一種參考產品，其方式類似於傳統的非生物製品的仿製藥替代，目前尚不清楚，這將取決於一些仍在發展中的市場和監管因素。
如果競爭對手能夠獲得參照我們產品的生物仿製藥的市場批准，我們的產品可能會受到此類生物仿製藥的競爭，隨之而來的是競爭壓力和後果。
即使我們獲得了候選產品的監管批准，我們也將受到持續的監管義務和持續的監管審查的約束，這可能會導致大量的額外費用，如果我們沒有遵守監管要求或我們的候選產品出現了意想不到的問題，我們可能會受到懲罰。
如果我們的任何候選產品獲得批准，它們將受到製造、標籤、包裝、儲存、廣告、促銷、抽樣、記錄保存、進行上市後研究以及提交安全性、有效性和其他上市後信息方面的持續法規要求，包括美國的聯邦和州要求以及可比的外國監管機構的要求。
製造商和製造商的設施必須遵守FDA和類似的外國監管機構施加的廣泛要求，包括確保質量控制和製造程序符合當前良好的製造實踐或cGMP法規。因此，我們和我們的CMO將接受持續的審查和檢查，以評估對cGMP的遵守情況以及對任何NDA、BLA或營銷授權申請或MAA中做出的承諾的遵守情況。因此，我們和其他與我們合作的人必須繼續在法規遵從性的所有領域花費時間、金錢和精力，包括製造、生產和質量控制。
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我們可能獲得的任何候選產品的監管批准都將受到對產品可能用於營銷和推廣的已批准指示用途的限制，或受批准條件的限制，或包含可能代價高昂的上市後測試要求，包括監控候選產品的安全性和有效性的第四階段臨牀試驗和監測。我們將被要求向FDA和類似的外國監管機構報告某些不良反應和生產問題(如果有)。任何解決藥品安全問題的新立法都可能導致產品開發或商業化的延遲，或者增加確保遵從性的成本。
FDA和包括司法部在內的其他機構密切監管和監督產品的批准後營銷、標籤、廣告和促銷活動，以確保產品的製造、營銷和分銷僅適用於批准的適應症，並符合批准的標籤的規定。我們必須遵守有關產品廣告和促銷的要求。有關處方藥的促銷信息受到各種法律和法規的限制，必須與產品經批准的標籤上的信息一致。因此，我們不能將我們的產品用於未經批准的適應症或用途。
批准的NDA、BLA或MAA的持有者必須提交新的或補充的申請，並獲得對批准的產品、產品標籤或製造過程的某些更改的批准。我們還可以被要求進行上市後的臨牀試驗，以驗證我們產品在一般或特定患者亞組中的安全性和有效性。如果最初的上市批准是通過加速審批途徑獲得的，我們可能需要進行成功的上市後臨牀試驗，以確認我們的產品的臨牀益處。不成功的上市後研究或未能完成此類研究可能導致撤回上市批准。
如果監管機構發現一種產品存在以前未知的問題，如意想不到的嚴重程度或頻率的不良反應，或生產該產品的設施存在問題，或不同意對該產品進行促銷、營銷或貼標籤，該監管機構可能會對該產品或我們施加限制，包括要求該產品退出市場。如果我們未能遵守適用的監管要求，監管機構或執法機構可能會採取其他措施：
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發出可能導致不良宣傳的警告信； |
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實施民事或者刑事處罰的； |
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暫停或者撤銷監管審批； |
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暫停我們正在進行的任何臨牀試驗； |
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拒絕批准我們提交的待決申請或已批准申請的補充申請； |
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對我們的業務施加限制，包括關閉我們CMO的設施； |
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扣押或扣留產品；或 |
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要求產品召回。 |
任何政府對涉嫌違法的調查都可能需要我們花費大量的時間和資源來回應，並可能產生負面宣傳。任何不遵守現行法規要求的行為都可能對我們的產品商業化和創收能力產生重大不利影響。如果實施監管制裁或撤銷監管批准，我們公司的價值和我們的經營業績將受到不利影響。FDA和其他監管機構的政策可能會改變，可能會頒佈額外的政府法規，以阻止、限制或推遲對我們候選產品的監管批准。
我們也無法預測美國或國外未來立法或行政行動可能產生的政府監管的可能性、性質或程度。例如，特朗普政府的某些政策可能會影響我們的商業和行業。也就是説，特朗普政府已經採取了幾項行政行動，包括髮布了一些行政命令，這可能會對FDA從事常規監管和監督活動的能力造成重大負擔，或者以其他方式大幅推遲，例如通過制定規則、發佈指導意見以及審查和批准營銷申請來實施法規。如果這些行政行動限制了FDA在正常過程中從事監督和執行活動的能力，我們的業務可能會受到負面影響。
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FDA和其他監管機構積極執行禁止推廣標籤外使用的法律法規。
如果我們的任何候選產品獲得批准，而我們被發現不正當地推廣這些產品的標籤外用途，我們可能會承擔重大責任。FDA和其他監管機構嚴格監管可能對處方藥提出的促銷主張，如果獲得批准的話。特別是，雖然FDA允許傳播有關批准的產品的真實和非誤導性的信息，但製造商不得宣傳產品用於未經FDA或其他監管機構批准的用途，這些用途反映在產品的批准標籤中。如果我們被發現推廣了這種標籤外的用途，我們可能會承擔重大責任。聯邦政府已經對涉嫌不當推廣標籤外使用的公司徵收了鉅額民事和刑事罰款，並禁止幾家公司從事標籤外推廣。FDA還要求公司簽訂同意法令、企業誠信協議或永久禁令，根據這些禁令，必須改變或限制特定的促銷行為。如果我們不能成功地管理我們候選產品的促銷，如果獲得批准，我們可能會承擔重大責任，這將對我們的業務和財務狀況產生實質性的不利影響。
與依賴第三方相關的風險
我們預計將依賴第三方進行我們的臨牀試驗以及我們的研究和臨牀前測試的某些方面，而這些第三方的表現可能不令人滿意，包括無法在截止日期前完成此類試驗、研究或測試。
我們目前依賴並預計將繼續依賴第三方，如CRO、臨牀數據管理組織、醫療機構和臨牀研究人員，進行某些方面的研究、臨牀前測試和臨牀試驗。這些第三方中的任何一方都可能終止與我們的合約或無法履行其合同義務。如果我們與這些第三方的任何關係終止，我們可能無法以商業上合理的條款與替代的第三方達成安排，或者根本不能。如果我們需要達成替代安排，就會延誤產品開發活動。
我們對這些第三方的研發活動的依賴減少了對這些活動的控制，但並沒有減輕我們的責任。例如，我們仍有責任確保我們各自的臨牀試驗按照試驗的一般調查計劃和方案以及適用的法律、法規和科學標準進行，並且我們對第三方的依賴不會減輕我們的監管責任。此外，FDA和類似的外國監管機構要求遵守GCP進行、記錄和報告臨牀試驗結果，以確保數據和報告的結果是可信的、可重複的和準確的，並保護試驗參與者的權利、完整性和機密性。監管機構通過定期檢查試驗贊助商、主要調查人員和試驗地點來執行這些GCP。如果我們或這些第三方中的任何一方未能遵守適用的GCP法規，在我們的臨牀試驗中產生的部分或全部臨牀數據可能被認為是不可靠的，FDA或類似的外國監管機構可能會要求我們進行額外的非臨牀試驗或臨牀試驗，或者在批准我們的營銷申請之前招募更多的患者。我們不能確定，在檢查之後，這些監管機構是否會確定我們的臨牀試驗是否符合GCP規定。在進行臨牀試驗期間任何違反法律法規的行為, 我們可能會受到無標題的警告信或執法行動的影響，這些行動可能包括民事處罰，最高可達(包括刑事起訴)。我們還被要求登記正在進行的臨牀試驗，並在一定的時間範圍內將完成的臨牀試驗的結果公佈在政府資助的數據庫中。不這樣做可能會導致罰款、負面宣傳以及民事和刑事制裁。
如果這些第三方不能根據法規要求或我們聲明的方案成功履行合同職責、在預期期限內完成或進行臨牀試驗，我們將無法或可能延遲獲得我們可能開發的任何候選產品的上市批准，並且我們的藥品將無法成功商業化或可能會延遲。我們的失敗或這些第三方未能遵守適用的法規要求或我們聲明的協議也可能使我們受到執法行動的影響。
我們還希望依賴其他第三方為我們的臨牀試驗儲存和分發藥品供應。我們分銷商的任何業績失誤都可能延誤我們可能開發或商業化的任何候選產品的臨牀開發或市場批准，造成額外損失，並剝奪我們潛在的產品收入。
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我們完全依賴第三方生產我們的候選產品或我們可能開發用於臨牀前研究和臨牀試驗的其他候選產品，並希望繼續這樣做以實現商業化。如果那些第三方不能向我們提供足夠數量的藥品，或者不能以可接受的質量水平或價格提供，我們的業務可能會受到損害。
我們目前沒有，也不打算在內部獲得為我們正在進行的臨牀試驗或我們可能進行的任何未來臨牀試驗製造藥品供應的基礎設施或能力，我們缺乏資源來生產任何商業規模的候選產品。我們依賴，並預計將繼續依賴第三方製造商生產我們當前的候選產品或我們可能確定用於臨牀試驗的其他候選產品，以及用於商業生產(如果有任何獲得市場批准的候選產品)。雖然我們通常不會開始臨牀試驗，除非我們相信我們有足夠的候選產品供應來完成試驗，但由於需要更換第三方製造商而導致正在進行的臨牀試驗的候選產品或其原材料組件供應的任何重大延遲或中斷都可能會大大延遲臨牀開發和我們候選產品的潛在監管批准，這可能會損害我們的業務和運營結果。我們還預計，如果獲得批准，我們候選產品的商業供應將主要依賴於第三方的製造。
我們可能無法識別第三方製造商並對其進行適當的資格認定，或無法與第三方製造商建立協議，或無法以可接受的條款這樣做。即使我們能夠與第三方製造商達成協議，依賴第三方製造商也會帶來額外的風險，包括：
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依賴第三方採購原材料、部件和執行其製造過程所需的其他貨物，並由第三方監督其供應商； |
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每項生產活動都依賴於第三方的法規遵從性和質量保證； |
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第三方可能違反制造協議； |
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專有信息，包括商業祕密和專有技術可能被盜用；以及 |
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第三方可能在成本高昂或不方便的情況下終止或不續簽本協議。 |
此外，我們所有的CMO都與其他公司接洽，為這些公司供應和/或製造材料或產品，這使我們的製造商在生產此類材料和產品時面臨監管風險。我們的合同製造商用來生產我們的候選產品的設施將受到FDA的審查，檢查將在我們向FDA提交NDA或BLA後進行。對於藥品和生物製品的生產要求，我們不控制生產過程，完全依賴我們的合同製造合作伙伴遵守法規要求，即目前的良好生產規範或cGMP要求，但我們並不控制其生產過程，我們完全依賴於我們的合同製造合作伙伴遵守法規要求，這些要求稱為當前良好的製造規範或cGMP要求。如果我們的合同製造商不能成功地生產符合我們的規格和FDA或其他機構嚴格監管要求的材料，我們將無法確保或保持對在這些製造設施生產的候選產品的監管批准。此外，我們無法控制我們的合同製造商保持足夠的質量控制、質量保證和合格人員的能力。如果FDA或類似的外國監管機構不批准這些設施來生產我們的候選產品，或者如果任何機構在未來撤回其批准，我們可能需要尋找替代的製造設施，這將對開發、獲得監管機構批准或營銷我們的候選產品的能力產生負面影響(如果獲得批准)。
我們的候選產品可能會與其他候選產品和銷售的藥品競爭生產設施。我們現有或未來製造商的任何業績失誤都可能延誤臨牀開發、市場批准或商業化。我們目前和預期的未來對其他候選產品製造的依賴可能會對我們未來的利潤率和我們將任何及時和有競爭力地獲得市場批准的候選產品商業化的能力產生不利影響。
我們某些候選產品的藥物物質和藥物產品目前都是從單一來源的供應商那裏獲得的。失去這些供應商，或他們不能向我們供應藥物或藥品，可能會對我們的業務造成實質性的不利影響。
我們某些候選產品的藥物物質和藥物產品，包括Veratrum calfornicum或玉米百合(我們從其獲得BBP-009的環胺)，都是由單一來源的供應商或CMO根據開發和製造合同、服務、質量協議和採購訂單種植或生產的。我們目前沒有這些候選產品的藥物物質或藥品的任何其他供應商，雖然我們相信有其他替代供應來源可以滿足我們的臨牀和商業要求，但我們不能向您保證，確定替代來源並與這些來源建立關係不會導致我們候選產品的開發明顯延遲。
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我們對單一來源供應商的依賴使我們面臨某些風險，包括以下風險：
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我們的供應商可能會停止或減少生產或交貨，提高價格或重新談判條款； |
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供應問題造成的延誤可能會損害我們的聲譽；以及 |
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如果我們所依賴的單一來源供應商因財務困難或破產、與監管或質量合規性問題相關的問題或其他法律或聲譽問題而遭遇重大業務挑戰、中斷或失敗，我們發展業務的能力可能會受到實質性和不利的影響。 |
此外，我們可能無法以商業上合理的條件與其他供應商達成供應安排，或根本無法達成供應安排。延遲開發我們的候選產品，或者不得不與其他第三方簽訂新的協議，條款不如我們與目前的供應商，可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。
如果我們所依賴的代工設施不能繼續符合監管要求或無法滿足我們的供應需求，我們的業務將受到損害。
所有參與為臨牀試驗或商業銷售準備候選產品的實體，包括我們現有的所有候選產品的CMO，都受到廣泛的監管。被批准用於商業銷售或用於晚期臨牀試驗的成品治療產品的成分必須按照cGMP或美國以外的類似法規要求生產。這些規定管理生產過程和程序，包括記錄保存，以及質量體系的實施和操作，以控制和確保調查產品和批准銷售的產品的質量。對生產過程的不良控制可能會導致污染物的引入，或者無意中改變我們的候選產品的性能或穩定性。我們或第三方製造商未能遵守適用法規可能會導致對我們實施制裁，包括臨牀持有、罰款、禁令、民事處罰、延遲、暫停或撤回批准、吊銷許可證、暫停生產、扣押或召回候選產品或上市藥物、運營限制和刑事起訴，其中任何一項都可能對我們候選產品的臨牀或商業供應產生重大不利影響。
我們或我們的CMO必須及時提供支持NDA、BLA或MAA的所有必要文件，並且必須遵守FDA和其他監管機構通過其設施檢查計劃執行的法規。我們的一些CMO從未生產過商業批准的藥品，因此沒有獲得必要的監管機構批准。我們的部分或全部第三方承包商的設施和質量體系必須通過符合適用法規的審批前檢查，作為監管部門批准我們的候選產品或任何其他潛在產品的條件。此外，監管當局可隨時審核或檢查與準備我們的候選產品或我們的其他潛在產品或相關質量體系有關的製造設施是否符合適用於正在進行的活動的法規。雖然我們監督CMO，但我們不能控制CMO合作伙伴的製造過程，並且完全依賴CMO合作伙伴遵守法規要求。如果這些設施沒有通過批准前的工廠檢查，產品的監管批准可能不會獲得批准，或者可能會被大幅推遲，直到任何違規行為得到糾正，達到監管當局滿意的程度(如果有的話)。
監管當局還可以在批准產品銷售後的任何時間對我們的第三方承包商的製造設施進行審計。如果任何此類檢查或審核發現未能遵守適用法規，或者如果違反我們的產品規格或適用法規的行為獨立於此類檢查或審核而發生，我們或相關監管機構可能會要求我們或相關監管機構採取可能代價高昂和/或耗時較長的補救措施，包括暫時或永久暫停臨牀研究或商業銷售，或暫時或永久關閉設施。強加給我們或與我們簽訂合同的第三方的任何此類補救措施都可能對我們的業務造成實質性損害。
此外，如果一家經批准的製造商的供應中斷，另一家替代製造商將需要通過NDA、BLA補充或MAA變體或等效的外國監管申請獲得資格，這可能會導致進一步的延遲。如果依賴一家新的製造商進行商業生產，監管機構還可能要求進行額外的研究。更換製造商可能涉及大量成本，並可能導致我們期望的臨牀和商業時間表的延遲。
這些因素可能會導致我們產生更高的成本，並可能導致我們候選產品的臨牀試驗、監管提交、所需批准或商業化的延遲或終止。此外，如果我們的供應商不能滿足合同要求，並且我們無法獲得一個或多個能夠以基本相同的成本生產的替代供應商，我們的臨牀試驗可能會被推遲，或者我們可能會損失潛在的收入。
67
與第三方的協作關係可能會導致我們花費大量資源，並在沒有財務回報保證的情況下招致巨大的業務風險。
我們期望依靠戰略協作來營銷和商業化我們現有的候選產品。例如，Eidos與Alexion Pharma國際運營無限公司(簡稱Alexion)簽署了一項許可協議，根據該協議，我們依賴Alexion在日本進行BBP-265的臨牀開發和商業化。此外，我們可能會更多地依賴戰略合作來研發其他候選產品，我們可能會通過與製藥和生物技術公司的戰略合作伙伴關係來銷售其他產品。
如果我們在產品開發的早期階段參與研發合作，成功將在一定程度上取決於研究合作者的表現。我們不會直接控制研究合作者投入到與候選產品相關的活動上的資源的數量或時間。研究合作者可能沒有向我們的研發計劃投入足夠的資源。如果任何研究合作者沒有投入足夠的資源，與合作相關的臨牀前或臨牀開發計劃可能會被推遲或終止。此外，合作者可以優先使用現有的或其他開發階段的產品或替代技術，而不是與我們合作開發的產品或替代技術。最後，如果我們未能向協作者支付所需的里程碑或特許權使用費，或未能遵守與其簽訂的協議中的其他義務，則協作者可能有權終止或停止履行這些協議。
建立戰略協作是困難和耗時的。我們與潛在合作者的討論可能不會導致以有利的條件建立合作關係(如果有的話)。潛在的合作者可能會根據他們對我們的財務、法規或知識產權狀況的評估來拒絕合作。此外，最近大型製藥公司之間的業務合併數量很大，導致未來潛在合作伙伴的數量減少。即使我們成功地建立了合作關係，這些關係也可能永遠不會導致候選產品的成功開發或商業化，也不會產生銷售收入。在我們達成合作安排的程度上，相關產品的收入可能會低於我們直接營銷和銷售產品的收入。這樣的協作者還可以考慮替代候選產品或技術，以獲得類似的可供協作的指示，以及對於任何未來的候選產品，這樣的協作是否會比與我們的協作更具吸引力。
管理我們與協作者的關係需要：
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我們的管理團隊付出了大量的時間和精力； |
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協調我們的市場營銷和研發計劃與我們合作者的市場營銷和研發優先事項；以及 |
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有效地將我們的資源分配給多個項目。 |
如果我們不能在未來以對我們有利的條件建立或維持這樣的戰略合作，我們的研發努力和創造收入的潛力可能會受到限制。
我們是並可能尋求達成額外的合作、許可和其他類似安排，在維持現有安排或加入新安排方面可能不會成功，即使我們是，我們也可能不會意識到這種關係的好處。
我們合作安排的成功將在很大程度上取決於我們的合作者的努力和活動。協作面臨許多風險，其中可能包括以下風險：
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協作者在確定他們將應用於協作的努力和資源方面可能有很大的自由裁量權； |
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合作者可能不會對我們的候選產品進行開發和商業化，也可能會基於臨牀試驗結果、由於收購競爭產品或內部開發競爭產品而導致其戰略重點的變化、資金可用性或其他外部因素(例如轉移資源或創造競爭優先級的業務合併)而選擇不繼續或續訂開發或商業化計劃； |
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合作者可以推遲臨牀試驗，為開發計劃提供足夠的資金，停止臨牀試驗，放棄候選產品，重複或進行新的臨牀試驗，或者要求新的候選產品配方進行臨牀測試； |
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合作者可以獨立開發或與第三方開發直接或間接與我們的產品或候選產品競爭的產品； |
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對一個或多個產品擁有營銷、製造和分銷權利的合作者可能不會投入足夠的資源進行這些活動，或者不能令人滿意地執行這些活動； |
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我們可以將獨家權利授予我們的合作者，這將阻止我們與其他人合作； |
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合作者可能無法正確維護或捍衞我們的知識產權，或可能以某種方式使用我們的知識產權或專有信息，從而導致實際或威脅的訴訟，從而危及或使我們的知識產權或專有信息無效，或使我們承擔潛在的責任； |
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我們與合作者之間可能會發生糾紛，導致我們當前或未來候選產品的研究、開發或商業化的延遲或終止，或者導致昂貴的訴訟或仲裁，從而分散管理層的注意力和資源； |
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合作可能會終止，這可能會導致需要額外的資金來進一步開發或商業化適用的當前或未來候選產品； |
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合作者可能擁有或共同擁有涵蓋我們與其合作產生的產品的知識產權，在這種情況下，我們沒有開發或商業化該知識產權的專有權； |
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根據我們的合作開發的任何知識產權的所有權可能會產生爭議；以及 |
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合作者的銷售和營銷活動或其他操作可能不符合適用法律，從而導致民事或刑事訴訟。 |
此外，由於開發候選產品或將其商業化所需的資本成本或製造限制，我們可能會尋求就候選產品的開發或商業化進行額外的合作、合資企業、許可和其他類似安排。我們為我們的候選產品建立此類合作的努力可能不會成功，因為我們的研發渠道可能不足，我們的候選產品可能被認為處於協作努力的開發階段太早，或者第三方可能不認為我們的候選產品具有展示安全性和有效性或重大商業機會的必要潛力。此外，我們在尋找合適的戰略合作伙伴方面面臨着激烈的競爭，談判過程可能既耗時又複雜。此外，任何未來的協作協議都可能會限制我們與潛在的合作者簽訂其他協議。我們不能確定，在戰略交易或許可證之後，我們是否會獲得經濟利益，從而證明這種交易是合理的。
即使我們成功地建立了此類合作，我們商定的條款也可能對我們不利，例如，如果候選產品的開發或審批延遲、候選產品的安全性受到質疑或獲得批准的候選產品的銷售不能令人滿意，我們可能無法維持此類合作。
此外，任何潛在的未來合作可能會被我們的戰略合作伙伴終止，我們可能無法充分保護我們在這些協議下的權利。此外，如果獲得批准，戰略合作伙伴可以協商某些權利來控制有關我們候選產品的開發和商業化的決策，並且可能不會以與我們相同的方式進行這些活動。如果我們將來終止合作，或延遲與我們的候選產品相關的合作，可能會推遲候選產品的開發和商業化，並降低它們的競爭力，這可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果產生實質性的不利影響。
與我們的知識產權有關的風險
如果我們不能為我們的候選產品(包括BBP-265、BBP-831、BBP-454、BBP-631)獲得並保持足夠的知識產權保護，或者如果獲得的知識產權保護範圍不夠廣泛，我們的競爭對手可能會開發和商業化與我們相似或相同的候選產品，我們成功將候選產品商業化的能力可能會受到損害。
與其他製藥和生物製藥公司的情況一樣，我們的成功在很大程度上取決於我們是否有能力就我們的候選產品和技術獲得並維護我們可能與美國和其他國家的其他公司單獨和共同擁有的知識產權，特別是專利。我們尋求通過在美國和國外提交與我們的候選產品相關的專利申請來保護我們的專有地位。
獲得和實施製藥和生物製藥專利既昂貴、耗時又複雜，我們可能無法以合理的成本或及時的方式提交和起訴所有必要或可取的專利申請，或維護、執行和許可任何可能從此類專利申請中頒發的專利。我們也有可能在獲得專利保護為時已晚之前，無法確定我們的研究和開發成果中的可申請專利的方面。我們可能沒有權利控制專利申請的準備、提交和起訴，或者維護授權給第三方的專利的權利。因此，這些專利和申請可能不會以符合我們業務最佳利益的方式起訴和強制執行。
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生物技術和製藥公司的專利地位通常高度不確定，涉及複雜的法律、技術和事實問題，近年來一直是許多訴訟的主題。此外，外國的法律未必能保障我們的權利與美國的法律一樣，反之亦然。此外，我們可能不知道所有可能與我們的候選產品相關的第三方知識產權。科學文獻中的發現發表往往落後於實際發現，美國和其他司法管轄區的專利申請通常在提交後18個月才發表，在某些情況下甚至根本不發表。因此，我們不能肯定地知道，我們是第一個在我們的專利或未決的專利申請中聲稱的發明，還是我們第一個為這類發明申請專利保護。此外，專利權利要求的範圍取決於對法律的解釋、專利的書面披露和專利的起訴歷史，並可能涉及其他因素，如專家意見。我們對這些問題的分析，包括解釋專利或待定申請中權利要求的相關性或範圍，確定此類權利要求對我們的專有技術或候選產品的適用性，預測第三方待決的專利申請是否會發出相關範圍的權利要求，以及確定我們認為相關的任何美國或國外專利的到期日期，都可能是不正確的，這可能會對我們開發和營銷我們的候選產品的能力產生負面影響。我們並不總是對第三方未決的專利申請和向其頒發的專利進行獨立審查。因此，本文件的簽發、範圍、有效期, 我國專利權的可實施性和商業價值具有高度的不確定性。我們未決的和未來的專利申請可能不會導致頒發專利，從而保護我們的候選產品全部或部分，或者有效地阻止其他候選競爭產品商業化。即使我們的專利申請以專利的形式發放，它們的發放形式也不會為我們提供任何有意義的保護，阻止競爭對手與我們競爭，或以其他方式為我們提供任何競爭優勢。我們的競爭對手也許能夠通過以非侵權的方式開發類似或替代的候選產品來繞過我們的專利。
我們執行專利權的能力也取決於我們檢測侵權的能力。可能很難檢測到不宣傳與其產品和服務相關的組件或方法的侵權者。此外，可能很難或不可能獲得競爭對手或潛在競爭對手的產品或服務侵權的證據。我們可能不會在我們發起的任何訴訟中獲勝，如果我們獲勝，所判給的損害賠償或其他補救措施可能沒有商業意義。如果我們發起訴訟來保護或強制執行我們的專利，或者對第三方索賠提起訴訟，這樣的訴訟將是昂貴的，並會轉移我們管理層和技術人員的注意力。此類訴訟還可能引發第三方對我們提出索賠，包括我們的一項或多項專利中的部分或全部索賠無效或以其他方式不可執行。
此外，我們可能需要將現有技術的第三方預發行提交給美國專利商標局或美國專利商標局，或參與反對、派生、複審、各方間審查、授予後審查或幹擾訴訟，挑戰我們的專利權或其他人的專利權。任何此類提交、訴訟或訴訟中的不利裁決可能會縮小我們專利權的範圍，或使我們的專利權無效，允許第三方將我們的候選產品商業化並直接與我們競爭，而無需向我們付款，或者導致我們無法在不侵犯第三方專利權的情況下製造或商業化藥物。此外，如果我們的專利和專利申請提供的保護的廣度或強度受到威脅，無論結果如何，都可能會阻止公司與我們合作，授權、開發或商業化當前或未來的候選產品。
此外，專利的頒發對於其發明性、範圍、有效性或可執行性並不是決定性的，我們的專利可能會在美國和國外的法院或專利局受到挑戰。此類挑戰可能導致失去獨佔性或經營自由，或專利主張全部或部分縮小、無效或無法執行，從而限制我們阻止他人使用或商業化與我們相似或相同的候選產品的能力，或限制我們候選產品的專利保護期限。考慮到新產品候選產品的開發、測試和監管審查所需的時間，保護這些候選產品的專利可能會在這些候選產品商業化之前或之後不久到期。因此，我們的專利組合可能沒有為我們提供足夠的權利來排除其他人將與我們相似或相同的藥物商業化。
此外，我們的知識產權可能會受到一個或多個第三方的權利保留。例如，導致我們某些專利權和技術的研究部分是由美國政府資助的。因此，政府對這些專利權和技術擁有一定的權利，包括入場權。當新技術在政府資助下開發時，政府通常會獲得產生的任何專利的某些權利，包括授權政府使用發明或讓他人代表政府使用發明的非獨家許可。這些權利可能允許政府向第三方披露我們的信息，並行使使用或允許第三方使用我們的技術的先行權。如果政府認為有必要採取行動，因為我們未能實現政府資助的技術的實際應用，因為有必要採取行動來緩解健康或安全需求，滿足聯邦法規的要求，或優先考慮美國工業，則政府可以行使其遊行權利。此外，我們對此類發明的權利可能會受到在美國製造包含此類發明的產品的某些要求的約束。政府或任何第三方對此類權利的任何行使都可能損害我們的競爭地位、業務、財務狀況、經營結果和前景。
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我們開發和商業化候選產品的權利在一定程度上受制於他人授予我們的許可條款和條件，對某些候選產品的專利保護、起訴和強制執行可能取決於我們的許可方。
我們目前依賴於對我們的專有技術(包括與我們的候選產品相關的技術)的開發非常重要或必要的來自第三方的某些知識產權和專有技術的許可。這些許可以及我們將來可能簽訂的其他許可，可能不會提供足夠的權利在所有相關使用領域或我們將來可能希望開發或商業化技術和候選產品的所有地區使用此類知識產權和專有技術。我們的開發計劃可能需要的額外第三方專有技術或知識產權的許可可能不會在未來提供，或者可能不會以商業合理的條款提供。在這種情況下，我們可能需要花費大量時間和資源重新設計我們的專有技術或候選產品，或者開發或許可替代技術，這在技術或商業基礎上可能是不可行的。如果我們不能做到這一點，我們可能無法在我們沒有根據此類許可證獲得權利的使用領域和地區開發和商業化候選技術和產品，這可能會嚴重損害我們的競爭地位、業務、財務狀況、運營結果和前景。
在某些情況下，我們可能無權控制專利申請的準備、提交、起訴和執行，或維護專利，包括我們從第三方許可的技術。此外，我們與許可人的一些協議要求我們在執行專利權之前獲得許可人的同意，我們的許可人可能會拒絕或可能不及時提供這種同意。因此，我們不能確定我們的許可人或合作者是否會以符合我們業務最佳利益的方式起訴、維護、執行和捍衞此類知識產權，包括採取合理措施保護專有技術和商業祕密的機密性，或為我們的任何候選產品支付與知識產權註冊相關的所有適用的起訴和維護費。我們也不能確定我們的許可人是否按照適用的法律法規起草或起訴了授權給我們的專利和專利申請，這可能會影響該等專利或該等申請可能頒發的任何專利的有效性和可執行性。這可能會導致我們失去許可中的任何適用知識產權的權利，因此我們開發和商業化候選產品的能力可能會受到不利影響，我們可能無法阻止競爭對手製造、使用和銷售競爭產品。
此外，我們的許可人可能擁有或控制未授權給我們的知識產權，因此，無論其是非曲直，我們都可能會受到索賠，稱我們侵犯或以其他方式侵犯了許可人的權利。此外，雖然我們目前不能確定我們將被要求為未來產品的銷售支付的版税義務的金額(如果有的話)，但金額可能很大。我們未來的版税義務的金額將取決於我們在成功開發和商業化的候選產品中使用的技術和知識產權(如果有的話)。因此，即使我們成功地開發了候選產品並將其商業化，我們也可能無法實現或保持盈利。此外，我們可能會尋求從我們的許可人那裏獲得額外的許可，在獲得此類許可時，我們可能會同意以對許可人更有利的方式修改我們的現有許可，包括同意允許第三方(可能包括我們的競爭對手)獲得受我們現有許可約束的部分知識產權的許可的條款。這些事件中的任何一項都可能對我們的競爭地位、業務、財務狀況、經營結果和前景產生實質性的不利影響。
如果我們未能履行我們向第三方許可知識產權的協議中的義務，或者這些協議被終止，或者我們與許可人的業務關係受到幹擾，我們可能會失去對我們的業務非常重要的知識產權。
我們是我們經營業務所依賴的各種協議的締約方，我們使用當前許可的知識產權或未來將被許可的知識產權的權利將受到這些協議條款的延續和遵守的約束。例如，我們與利蘭·斯坦福初級大學或斯坦福大學董事會簽訂了獨家許可協議，可能需要從他人那裏獲得額外的許可，以推進我們的研發活動，從而允許BBP-265或我們可能確定和追求的任何其他候選產品的商業化。我們與斯坦福大學的許可協議規定，我們預計未來的許可協議將把各種開發、勤奮、商業化和其他義務強加給我們。例如，根據我們與斯坦福大學的許可協議，我們必須使用商業上合理的努力來從事與許可產品有關的各種開發和商業化活動，並且必須滿足特定的里程碑和版税支付義務。我們也是與諾華國際製藥有限公司簽署的BBP-831許可協議的一方，根據該協議，我們必須使用商業上合理的努力來開發BBP-831，並在美國和歐盟獲得至少一種含有BBP-831的治療產品的監管批准並將其商業化。
71
儘管我們做出了努力，但我們的許可方可能會得出結論，認為我們嚴重違反了此類許可協議下的義務，因此可能會終止許可協議，從而取消或限制我們開發和商業化這些許可協議所涵蓋的產品和技術的能力。例如，如果我們與斯坦福大學的許可協議終止，競爭對手或其他第三方將有權尋求監管部門的批准，並將與BBP-265相同的產品推向市場，我們可能會被要求停止BBP-265的開發和商業化。上述任何一項都可能對我們的競爭地位、業務、財務狀況、經營結果和前景產生重大不利影響。
此外，根據許可協議，可能會出現關於知識產權的爭議，包括：
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許可協議授予的權利範圍和其他與解釋有關的問題； |
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我們的候選產品、技術和工藝在多大程度上侵犯了不受許可協議約束的許可方的知識產權； |
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我們合作開發關係下的專利和其他權利的再許可； |
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我們在許可協議下的盡職義務，以及哪些活動滿足這些盡職義務； |
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由我們的許可人、我們和我們的合作伙伴共同創造或使用知識產權而產生的發明和專有技術的發明和所有權；以及 |
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專利技術發明的優先權。 |
此外，我們的許可協議中的某些條款可能會受到多種解釋的影響。任何可能出現的合同解釋分歧的解決可能會縮小我們認為是我們對相關知識產權或技術的權利的範圍，或者增加我們認為是我們在協議下的財務或其他義務，這兩種情況中的任何一種都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。此外，如果圍繞我們許可的知識產權的爭議妨礙或削弱我們以商業上可接受的條款維持目前的許可安排的能力，我們可能無法成功開發受影響的候選產品並將其商業化，這可能會對我們的競爭地位、業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。
知識產權侵權的第三方索賠可能會阻礙或推遲我們的開發和商業化努力。
我們的商業成功在一定程度上有賴於我們避免侵犯第三方的專利和專有權利。但是，我們的研究、開發和商業化活動可能會受到侵犯或以其他方式侵犯第三方擁有或控制的專利或其他知識產權的指控。在美國國內外，生物技術和製藥行業涉及專利和其他知識產權的訴訟數量很大，包括專利侵權訴訟、幹擾、反對和向美國專利商標局以及相應的外國專利局提起的當事人之間的複審程序。在我們正在尋求開發候選者的領域中，存在着大量由第三方擁有的美國和外國頒發的專利和未決的專利申請。隨着生物技術和製藥行業的擴張和更多專利的頒發，我們可能確定的BBP-265、BBP-831、BBP-454、BBP-631或其他候選產品可能受到侵犯第三方專利權指控的風險增加。
其他第三方可能會斷言我們在未經授權的情況下使用他們的專有技術。可能還有其他第三方專利或專利申請要求與我們候選產品的使用或製造相關的材料、配方、製造方法或治療方法。由於專利申請可能需要數年時間才能發佈，因此可能存在當前正在處理的專利申請，這些申請可能會導致我們的候選產品可能會侵犯已頒發的專利。此外，第三方可能會在未來獲得專利，並聲稱使用我們的技術侵犯了這些專利。如果有管轄權的法院持有任何第三方專利，涵蓋我們候選產品的製造過程、製造過程中形成的任何分子或任何最終產品本身，則任何此類專利的持有者可能能夠阻止我們將該候選產品商業化的能力，除非我們根據適用專利獲得許可，或者直到該等專利到期。
同樣，如果有管轄權的法院持有任何第三方專利，涵蓋我們的配方、製造工藝或使用方法的各個方面，包括聯合療法，則任何此類專利的持有者可能會阻止我們開發和商業化適用的候選產品的能力，除非我們獲得了許可證或該專利到期。在任何一種情況下，這樣的許可可能無法以商業合理的條款獲得，或者根本不存在，或者它可能是非排他性的，這可能會導致我們的競爭對手獲得相同的知識產權。
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對我們提出索賠的各方可能會獲得禁令或其他公平救濟，這可能會有效地阻止我們進一步開發和商業化我們的候選產品。對這些索賠的辯護，無論其是非曲直，都將涉及鉅額訴訟費用，並將大量轉移我們業務中的員工資源。如果針對我們的侵權索賠成功，我們可能需要支付大量損害賠償，包括三倍的損害賠償和故意侵權的律師費、支付特許權使用費、重新設計我們的侵權產品或從第三方獲得一個或多個許可，這可能是不可能的，或者需要大量的時間和金錢支出。
對我們提出索賠的各方可能比我們更有效地承受複雜專利訴訟的費用，因為他們擁有更多的資源。此外，由於知識產權訴訟或行政訴訟所需披露的資料數目龐大，我們的一些機密資料可能會因披露而受到損害。此外，任何訴訟的發起和繼續產生的任何不確定性都可能對籌集額外資金的能力產生重大不利影響，或對我們的業務、經營業績、財務狀況和前景產生重大不利影響。
專利條款可能不足以在足夠長的時間內保護我們在候選產品上的競爭地位。
專利的壽命是有限的。在美國，如果及時支付所有維護費，專利的自然到期時間通常是從其最早的美國非臨時或國際專利申請提交日起20年。可能有各種延期，但專利的有效期及其提供的保護是有限的。即使獲得了涵蓋我們候選產品的專利，一旦專利有效期到期，我們也可能面臨來自競爭產品的競爭，包括仿製藥或生物仿製藥。考慮到新產品候選產品的開發、測試和監管審查所需的時間，保護這些候選產品的專利可能會在這些候選產品商業化之前或之後不久到期。因此，我們擁有和許可的專利組合可能不會為我們提供足夠的權利，以排除其他公司將與我們相似或相同的產品商業化。
如果我們不能根據“哈奇-瓦克斯曼法案”(Hatch-Waxman Act)在美國和根據類似法律在外國獲得專利期延長或非專利專有權，從而潛在地延長我們候選產品的營銷專有期，我們的業務可能會受到實質性損害。
根據FDA批准我們候選產品上市的時間、期限和具體情況，根據“哈奇-瓦克斯曼法案”(Hatch-Waxman Act)，覆蓋每種候選產品或其使用的其中一項美國專利可能有資格獲得最長五年的專利期延長。“哈奇-瓦克斯曼法案”(Hatch-Waxman Act)允許每個FDA批准的產品最多延長一項專利，作為對FDA監管審查過程中失去的專利期的補償。專利期延長不得超過自產品批准之日起共計十四年的剩餘期限，只有涉及該批准的藥品、其使用方法或者製造方法的權利要求方可延長。(二)專利有效期的延長不得超過產品批准之日起共計十四年的期限，只能延長該批准的藥品、其使用方法或者該藥品的製造方法的權利要求。在某些國家，如果我們的候選產品獲得監管部門的批准，也可以延長專利期限。然而，我們可能不會在美國或任何其他國家/地區獲得延長專利期的許可，例如，由於在測試階段或監管審查過程中未進行盡職調查、未能在適用的最後期限內提出申請、未能在相關專利到期前提出申請或未能滿足適用的要求。此外，政府當局提供的延期期限以及在任何此類延期期間的專利保護範圍都可能比我們要求的要短。
如果我們無法獲得專利期限的延長或恢復，或者任何此類延長的期限比我們要求的要短，我們有權獨家銷售我們的產品的期限可能會縮短，我們的競爭對手可能會在我們的專利到期後更快地獲得競爭產品的批准，我們的收入可能會大幅減少。
根據“哈奇-瓦克斯曼法案”(Hatch-Waxman Act)，我們有可能無法根據“哈奇-瓦克斯曼法案”(Hatch-Waxman Act)獲得涵蓋產品候選產品的專利期限延長，即使該專利有資格獲得專利期限延長，或者如果我們獲得了這樣的延長，其期限可能比我們尋求的更短。此外，對於我們許可的某些專利，我們無權控制起訴，包括根據“哈奇-瓦克斯曼法案”向美國專利商標局提交延長專利期的請願書。因此，如果我們的一項許可專利符合“哈奇-瓦克斯曼法案”(Hatch-Waxman Act)下的專利期延長資格，我們可能無法控制是否向美國專利商標局提交或獲得延長專利期的請願書。
此外，還有關於專利的詳細規則和要求，這些專利可能會提交給FDA，以便在具有治療等效性評價的批准藥物產品或橙皮書中列出。我們可能無法獲得涵蓋我們的候選產品的專利，這些候選產品包含一項或多項滿足橙皮書上市要求的權利要求。即使我們提交了一項專利在橙皮書中上市，FDA可能會拒絕列出該專利，或者仿製藥製造商可能會對上市提出質疑。如果其中一個候選產品獲得批准，並且涵蓋該候選產品的專利沒有列在橙皮書中，則仿製藥製造商無需提前通知我們向FDA提交的任何簡短新藥申請(ANDA)，即可獲得銷售該候選產品的仿製藥版本的許可。
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如果我們不能保護我們的商業祕密的機密性，我們的技術價值可能會受到實質性的不利影響，我們的業務也會受到損害。
我們尋求通過與我們的員工、顧問、科學顧問、承包商和合作者簽訂保密協議和發明轉讓協議，在一定程度上保護我們的機密專有信息。這些協議旨在保護我們的專有信息。然而，我們不能確定已經與所有相關方簽訂了此類協議，我們也不能確定我們的商業祕密和其他機密專有信息不會被披露，或者競爭對手不會以其他方式獲得我們的商業祕密或獨立開發實質上同等的信息和技術。例如，這些各方中的任何一方都可能違反協議，披露專有信息，包括商業祕密，而我們可能無法就此類違規行為獲得足夠的補救措施。我們亦致力維持我們的處所的實體安全，以及我們的資訊科技系統的實體和電子安全，以確保我們的機密專有資料的完整性和保密性，但這些保安措施可能會被違反。如果我們的任何機密專有信息由競爭對手合法獲取或獨立開發，我們將無權阻止該競爭對手使用該技術或信息與我們競爭，這可能會損害我們的競爭地位。
未經授權的各方還可能試圖複製或反向工程我們認為是專有的產品的某些方面。在這種未經授權的使用情況下，我們可能無法獲得足夠的補救措施。強制執行一方非法披露或挪用商業祕密的主張可能是困難、昂貴和耗時的，結果是不可預測的。此外，美國國內外的一些法院保護商業祕密的意願或不太願意。隨着時間的推移，商業祕密還將通過獨立開發、發表期刊文章以及將藝術人才從一家公司轉移到另一家公司或從學術界轉移到行業科學職位的方式在行業內傳播。雖然我們與第三方的協議通常會限制我們的顧問、員工、合作者、許可人、供應商、第三方承包商和顧問發佈可能與我們的商業祕密相關的數據的能力，但我們的協議可能包含某些有限的發佈權。此外，如果我們的任何商業祕密是由競爭對手合法獲取或獨立開發的，我們將無權阻止該競爭對手利用該技術或信息與我們競爭，這可能會損害我們的競爭地位。儘管採用了上述合同和其他安全預防措施，但共享商業祕密的需要增加了此類商業祕密被我們的競爭對手知曉、被無意中併入其他人的技術中、或被披露或使用違反這些協議的風險。如果這些事件中的任何一種發生，或者如果我們失去了對我們的商業祕密的保護，這些信息的價值可能會大大降低，我們的競爭地位、業務、財務狀況、運營結果和前景都將受到損害。
如果我們的商標和商號沒有得到充分的保護，那麼我們可能無法在我們感興趣的市場上建立知名度，我們的業務可能會受到不利影響。
我們的註冊或未註冊的商標或商號可能會受到挑戰、侵犯、規避或宣佈為通用商標，或被認定為侵犯了其他商標。我們可能無法保護我們對這些商標和商號的權利，我們需要在我們感興趣的市場中的潛在合作者或客户中建立知名度。有時，競爭對手可能會採用與我們類似的商號或商標，從而阻礙我們建立品牌標識的能力，並可能導致市場混亂。此外，其他商標或商標的所有者可能會提出潛在的商號或商標侵權索賠，這些商標或商標包含我們的註冊或未註冊商標或商號的變體。從長遠來看，如果我們不能根據我們的商標和商號建立名稱認可，那麼我們可能無法有效地競爭，我們的業務可能會受到不利影響。我們可能會將我們的商標和商號授權給第三方，例如分銷商。雖然這些許可協議可能會為如何使用我們的商標和商號提供指導方針，但如果我們的被許可人違反這些協議或濫用我們的商標和商號，可能會危及我們的權利或削弱與我們的商標和商號相關的商譽。我們執行或保護與商標、商業名稱、商業祕密、域名、版權或其他知識產權相關的專有權的努力可能無效，並可能導致大量成本和資源轉移，並可能對我們的競爭地位、業務、財務狀況、運營結果和前景產生不利影響。
我們可能會捲入保護或強制執行我們的專利或其他知識產權的訴訟，這可能是昂貴、耗時和不成功的。
競爭對手可能會侵犯我們的專利或其他知識產權。如果我們對第三方提起法律訴訟，以強制執行覆蓋我們的一個或多個候選產品的專利，被告可以反訴覆蓋我們候選產品的專利無效和/或不可強制執行。在美國的專利訴訟中，被告聲稱無效和/或不可執行的反訴是司空見慣的。質疑有效性的理由可能是所謂的未能滿足幾個法定要求中的任何一個，包括新穎性、不可見性、書面描述或啟用。不可執行性斷言的理由可能是有人在起訴期間向美國專利商標局隱瞞了相關信息，或做出了誤導性的聲明。在法律上斷言無效和不可執行之後的結果是不可預測的。由第三方挑起或由我們提起或由USPTO宣佈的幹擾或派生程序可能是必要的
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確定與我們的專利或專利申請相關的發明優先權。不利的結果可能要求我們停止使用相關技術，或者試圖從勝利方那裏獲得授權。如果勝利方不以商業上合理的條款或根本不向我們提供許可，或者如果提供了非獨家許可而我們的競爭對手獲得了相同的技術，我們的業務可能會受到損害。我們對訴訟或幹預或派生訴訟的辯護可能會失敗，即使成功，也可能導致鉅額成本，並分散我們的管理層和其他員工的注意力。此外，與訴訟相關的不確定性可能會對我們籌集繼續臨牀試驗、繼續研究計劃、從第三方獲得必要技術許可或建立開發合作伙伴關係以幫助我們將候選產品推向市場的能力產生重大不利影響。此外，由於知識產權訴訟需要披露大量資料，在這類訴訟期間，我們的一些機密資料可能會因披露而受到損害。也可能會公佈聽證會、動議或其他臨時程序或事態發展的結果。如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，可能會對我們普通股的價格產生實質性的不利影響。
我們可能會受到質疑我們的專利和其他知識產權的發明權的索賠。
我們與員工的協議和我們的人事政策規定，任何個人在為我們提供服務的過程中構思的任何發明都將是我們的專有財產。雖然我們的政策是讓所有這些人都完成這些協議，但我們並不是在任何情況下都能獲得這些協議，與我們有這些協議的個人可能不遵守他們的條款。知識產權的轉讓在發明創造時可能不是自動的，儘管有這樣的協議，這種發明可能會被轉讓給第三方。在未經授權使用或披露我們的商業祕密或專有信息的情況下，即使獲得這些協議，也可能無法提供有意義的保護，特別是對我們的商業祕密或其他機密信息。
我們或我們的許可人可能會要求前僱員、合作者或其他第三方作為發明人或共同發明人在我們擁有或許可的專利、商業祕密或其他知識產權中擁有權益。例如，我們或我們的許可人可能因參與開發我們候選產品的員工、顧問或其他人的義務衝突而產生庫存糾紛。可能有必要提起訴訟，以對抗這些或其他挑戰庫存或我們或我們的許可人對我們擁有的或許可內的專利、商業祕密或其他知識產權的所有權的索賠。如果我們或我們的許可人未能為任何此類索賠辯護，除了支付金錢損害賠償外，我們還可能失去寶貴的知識產權，例如對我們的候選產品非常重要的知識產權的獨家所有權或使用權。即使我們成功地抗辯了這類索賠，訴訟也可能導致鉅額成本，並分散管理層和其他員工的注意力。
上述任何一項都可能對我們的競爭地位、業務、財務狀況、經營結果和前景產生重大不利影響。
涵蓋我們候選產品的已頒發專利如果在法庭上受到質疑，可能會被認定為無效或不可強制執行。
如果我們或我們的許可合作伙伴之一對第三方提起訴訟，要求強制執行涵蓋我們的一個或多個候選產品的專利，被告可以反訴覆蓋相關候選產品的專利無效和/或不可強制執行。在美國的專利訴訟中，被告聲稱無效和/或不可執行的反訴司空見慣。質疑有效性的理由可能是所謂的未能滿足幾個法定要求中的任何一個，包括新穎性、不可見性、書面描述或啟用。不可執行性斷言的理由可能是有人在起訴期間向美國專利商標局隱瞞了相關信息，或做出了誤導性的聲明。第三方也可以向美國或國外的行政機構提出類似的索賠，即使在訴訟範圍之外也是如此。這類機制包括複審、撥款後審查和外國司法管轄區的同等訴訟程序(例如，反對訴訟程序)。此類訴訟可能導致我們的專利被撤銷或修改，使其不再涵蓋我們的候選產品。在法律上斷言無效和不可執行之後的結果是不可預測的。例如，關於有效性問題，我們不能確定沒有無效的先前技術，而我們和專利審查員在起訴期間並不知道這一點。如果被告在無效和/或不可執行性的法律斷言上獲勝，我們將失去對我們候選產品的至少部分甚至全部專利保護。這種專利保護的喪失將對我們的業務產生實質性的不利影響。
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我們可能會被指控我們的員工、顧問或獨立承包商錯誤地使用或披露了第三方的機密信息，或者我們的員工錯誤地使用或披露了其前僱主據稱的商業祕密。
就像生物技術和製藥行業中常見的那樣，我們僱用以前受僱於大學或其他生物技術或製藥公司的個人，包括我們的競爭對手或潛在的競爭對手。儘管我們努力確保我們的員工、顧問和獨立承包商在為我們工作時不使用他人的專有信息或專有技術，但我們可能會受到索賠，即我們或我們的員工、顧問或獨立承包商無意中或以其他方式使用或披露了我們員工的任何前僱主或其他第三方的知識產權，包括商業祕密或其他專有信息。可能有必要提起訴訟來對這些索賠進行辯護。如果我們不能為任何此類索賠辯護，除了支付金錢賠償外，我們還可能失去寶貴的知識產權或人員，這可能會對我們的業務造成不利影響。即使我們成功地抗辯了這類索賠，訴訟也可能導致鉅額成本，並分散管理層和其他員工的注意力。
獲得和維護我們的專利保護有賴於遵守政府專利機構提出的各種程序、文件提交、費用支付和其他要求，如果不符合這些要求，我們的專利保護可能會減少或取消。
專利和/或申請的定期維護費、續期費、年金費和各種其他政府費用將在專利和/或申請的有效期內分幾個階段支付給美國專利商標局和美國以外的各種政府專利機構。我們有系統提醒我們支付這些費用，我們聘請了一家外部公司，並依賴外部律師向非美國的專利代理機構支付這些費用。但是，我們不能保證我們的許可方有類似的系統和程序來支付此類費用。美國專利商標局和各種非政府專利機構要求在專利申請過程中遵守一些程序、文件、費用支付和其他類似條款。我們聘請了信譽良好的律師事務所和其他專業人士來幫助我們遵守，在許多情況下，無意中的失誤可以通過支付滯納金或根據適用的規則通過其他方式得到糾正。但是，在某些情況下，不遵守規定可能會導致專利或專利申請被放棄或失效，從而導致相關司法管轄區的專利權部分或全部喪失。在這種情況下，我們的競爭對手可能會進入市場，這種情況會對我們的業務產生實質性的不利影響。
我們可能無法在世界各地保護我們的知識產權。
在世界所有國家對我們的候選產品申請、起訴和保護專利的費用將高得令人望而卻步，而且我們在美國以外的一些國家的知識產權可能沒有美國的知識產權廣泛。此外，一些國家的法律對知識產權的保護程度不及美國的聯邦和州法律。因此，我們可能無法阻止第三方在美國以外的所有國家實施我們的發明，或在美國或其他司法管轄區銷售或進口使用我們的發明製造的產品。競爭者可以在我們沒有獲得專利保護的司法管轄區使用我們的技術來開發自己的產品，也可以將侵權產品出口到我們有專利保護的地區，但執法力度不如美國。這些產品可能會與我們的產品競爭，而我們的專利或其他知識產權可能不能有效或不足以阻止他們競爭。
許多公司在外國司法管轄區保護和捍衞知識產權方面遇到了重大問題。某些國家的法律制度，特別是某些發展中國家的法律制度，不贊成實施專利、商業祕密和其他知識產權保護，特別是與生物技術和醫藥產品有關的保護，這可能使我們難以阻止侵犯我們的專利或銷售侵犯我們專有權的競爭產品。在外國司法管轄區強制執行我們的專利權的訴訟，無論是否成功，都可能導致鉅額成本，轉移我們對業務其他方面的努力和注意力，可能會使我們的專利面臨被無效或狹義解釋的風險，可能會使我們的專利申請面臨無法頒發的風險，並可能引發第三方對我們提出索賠。我們可能不會在我們發起的任何訴訟中獲勝，所判給的損害賠償或其他補救措施(如果有的話)可能沒有商業意義。因此，我們在世界各地強制執行我們的知識產權的努力可能不足以從我們開發或許可的知識產權中獲得顯著的商業優勢。
美國專利法的改變可能會降低專利的整體價值，從而削弱我們保護產品的能力。
美國專利法或專利法解釋的變化可能會增加圍繞專利申請起訴和已頒發專利的執行或保護的不確定性和成本。假設可專利性的其他要求得到滿足，2013年3月之前，在美國，最先發明所要求保護的發明的人享有專利，而在美國境外，最先提交專利申請的人享有專利。2013年3月之後，根據2011年9月頒佈的《萊希-史密斯美國發明法》(Leahy-Smith America Invents Act)或《美國發明法》(America Invents Act)，美國過渡到第一個發明人申請專利的制度，在這種制度下，假設滿足其他可專利性要求，第一個提交專利的發明人
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無論要求保護的發明是否是第三方最先發明的，申請者都將有權獲得該發明的專利。在2013年3月之後向美國專利商標局提交專利申請的第三方，但在我們之前，即使我們在該第三方做出發明之前已經做出了該發明，也可以被授予涵蓋我們的發明的專利。這就要求我們瞭解從發明到專利申請的時間。由於美國和大多數其他國家/地區的專利申請在提交後或發佈之前的一段時間內是保密的，因此我們不能確定我們或我們的許可人是第一個(I)提交與我們的產品候選相關的任何專利申請或(Ii)發明我們或我們的許可人的專利或專利申請中要求的任何發明。
“美國發明法”還包括一些重大變化，這些變化影響了專利申請的起訴方式，也可能影響專利訴訟。這些措施包括允許第三方在專利訴訟期間向美國專利商標局提交先前技術，以及由美國專利商標局管理的授權後程序(包括授權後審查、各方間審查和派生程序)攻擊專利有效性的額外程序。由於與美國聯邦法院宣佈專利權利要求無效所需的證據標準相比，美國專利商標局程序中的證據標準較低，第三方可能會在美國專利商標局的程序中提供足以使權利要求無效的證據，即使同樣的證據如果首先在地區法院訴訟中提交也不足以使權利要求無效。因此，第三方可能會試圖使用美國專利商標局的程序來宣佈我們的專利主張無效，如果我們的專利主張在地區法院訴訟中首先被第三方作為被告提出質疑，我們的專利主張就不會無效。因此，“美國發明法”及其實施可能會增加圍繞我們擁有或許可的專利申請的起訴以及執行或保護我們擁有或許可的已發行專利的不確定性和成本，所有這些都可能對我們的競爭地位、業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
此外，企業在藥品研發和商業化方面的專利地位尤其不確定。美國最高法院最近的裁決縮小了某些情況下可獲得的專利保護範圍，並在某些情況下削弱了專利所有者的權利。這一系列事件在專利一旦獲得後的有效性和可執行性方面造成了不確定性。根據美國國會、聯邦法院和美國專利商標局未來的行動，管理專利的法律和法規可能會以不可預測的方式發生變化，這可能會對我們現有的專利組合以及我們未來保護和執行知識產權的能力產生實質性的不利影響。
與商業化相關的風險
即使我們開發的任何候選產品獲得了市場批准，它們也可能無法達到醫生、患者、醫療保健付款人和醫學界其他人獲得商業成功所需的市場接受度。
我們候選產品的商業成功將取決於他們被醫生、患者、第三方付款人和醫學界其他人接受的市場程度。即使我們可能開發的任何候選產品獲得市場批准，它們也可能無法獲得醫生、患者、醫療保健付款人和醫學界其他人的足夠市場接受度。如果我們開發的任何候選產品獲準投入商業銷售，市場對該產品的接受程度將取決於多個因素，包括：
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在關鍵臨牀試驗中證明並發表在同行評議期刊上的這些候選產品的有效性和安全性； |
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與替代療法(包括任何類似的非專利療法)相比的潛在和可感知的優勢； |
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能夠以有競爭力的價格出售這些產品； |
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有能力提供適當的患者探視計劃，如自付援助； |
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與替代療法相比，給藥和給藥的方便性和簡便性； |
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候選產品獲得FDA或類似監管機構批准的臨牀適應症； |
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FDA或其他類似外國監管機構的產品標籤或產品插入要求，包括產品經批准的標籤中包含的任何限制、禁忌或警告； |
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對產品分銷方式的限制； |
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競爭產品投放市場的時機； |
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有關該等產品或競爭產品及治療方法的宣傳； |
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有實力的營銷和分銷支持； |
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有利的第三方承保範圍和充足的報銷；以及 |
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任何副作用或不良反應的流行率和嚴重程度。 |
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醫療產品的銷售還取決於醫生開這種療法的意願，這很可能是基於這些醫生確定產品是安全的、治療有效的和具有成本效益的。此外，將產品納入或排除在不同醫生羣體建立的治療指南和有影響力的醫生的觀點中，可能會影響其他醫生開出治療處方的意願。我們無法預測醫生、醫生組織、醫院、其他醫療保健提供者、政府機構或私人保險公司是否會確定我們的產品與競爭對手的治療相比是安全的、治療有效的和具有成本效益的。如果我們開發的任何候選產品沒有達到足夠的接受度，我們可能不會產生顯著的產品收入，我們也可能無法盈利。
如果將來我們無法建立銷售和營銷能力，或無法與第三方達成協議來銷售和營銷我們可能開發的任何候選產品，那麼如果這些候選產品獲得批准，我們可能無法成功地將其商業化。
我們沒有銷售或營銷基礎設施，在醫藥產品的銷售、營銷或分銷方面幾乎沒有經驗。為了使我們保留銷售和營銷職責的任何經批准的產品取得商業成功，我們必須發展一個銷售和營銷組織，或者將這些職能外包給第三方。將來，如果我們的候選產品獲得批准，我們可能會選擇構建集中的銷售、營銷和商業支持基礎設施來營銷和銷售我們的候選產品。我們還可以選擇與第三方建立合作或戰略合作伙伴關係，以便就選定的候選產品、標誌或地理區域(包括美國以外的區域)開展商業化活動，儘管不能保證即使意圖如此，我們也能夠達成這些安排。
無論是建立我們自己的商業能力，還是與第三方達成提供這些服務的安排，都存在風險。例如，招聘和培訓銷售人員或報銷專家既昂貴又耗時，可能會推遲任何產品的發佈。如果我們招募銷售隊伍並建立營銷和其他商業化能力的候選產品的商業發佈因任何原因而延遲或沒有發生，我們將過早或不必要地招致這些商業化費用。這可能是昂貴的，如果我們不能留住或重新定位商業化人員，我們的投資將會損失。
可能會阻礙我們將任何經批准的產品自行商業化的因素包括：
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無法招聘和留住足夠數量的有效銷售、營銷、報銷、客户服務、醫療事務和其他支持人員； |
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銷售人員無法接觸到醫生或説服足夠數量的醫生開出任何未來批准的產品； |
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報銷專業人員無法就處方獲取、報銷和付款人其他承兑事宜進行談判； |
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無法將產品定價在足夠的價格點，以確保足夠和有吸引力的盈利水平； |
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分銷渠道受限或封閉，難以將我們的產品分銷給部分患者； |
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缺乏銷售人員提供的互補產品，這可能會使我們在競爭中處於劣勢，與擁有更廣泛產品線的公司相比，這可能會使我們處於競爭劣勢；以及 |
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與創建獨立的商業化組織相關的不可預見的成本和費用。 |
如果我們與第三方達成協議，進行銷售、營銷、商業支持和分銷服務，我們的產品收入或產品收入的盈利能力可能會低於我們營銷和銷售我們內部開發的任何產品的情況。此外，我們可能無法成功地與第三方達成將我們的候選產品商業化的安排，或者可能無法以對我們或他們有利的條款這樣做。我們可能對這些第三方几乎沒有控制權，他們中的任何一方可能無法投入必要的資源和注意力來有效地銷售和營銷我們的產品，或者可能因為不遵守有關處方藥產品銷售和推廣的監管要求和限制(包括那些限制標籤外促銷的要求和限制)而使我們面臨法律和監管風險。如果我們不能成功地建立商業化能力，無論是我們自己還是與第三方合作，如果我們的候選產品獲得批准，我們都不會成功地將其商業化。
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新批產品的承保範圍和報銷情況不確定。我們的候選產品可能會受到不利的定價法規、第三方保險和報銷做法或醫療改革舉措的影響，這將損害我們的業務。如果不能為新產品或現有產品獲得或保持足夠的保險和報銷，可能會限制我們營銷這些產品的能力，並降低我們創造收入的能力。
管理新藥上市審批、定價、覆蓋和報銷的規定因國家而異。在美國，最近頒佈的立法可能會大幅改變審批要求，這可能會涉及額外的成本，並導致獲得批准的延遲。一些國家要求藥物的銷售價格獲得批准後才能上市。在許多國家，定價審查期從市場或產品許可批准後開始。在一些國外市場，處方藥價格即使在獲得初步批准後，仍然受到政府的持續控制。因此，我們可能會獲得產品在特定國家/地區的營銷批准，但隨後會受到價格法規的約束，這些法規會推遲我們產品的商業發佈，可能會推遲很長時間，並對我們在該國家/地區銷售產品所能產生的收入產生負面影響。不利的定價限制可能會阻礙我們收回在一個或多個候選產品上的投資的能力，即使我們可能開發的任何候選產品都獲得了市場批准。
我們能否成功地將我們的候選產品商業化，在一定程度上還將取決於政府衞生行政部門、私人健康保險公司和其他組織為這些產品和相關治療提供的覆蓋範圍和足夠的補償。政府當局和第三方付款人，如私人健康保險公司和健康維護組織，決定他們將支付哪些藥物，並建立報銷水平。政府和私人付款人提供的保險範圍和報銷範圍是大多數患者能夠負擔得起基因治療產品等治療費用的關鍵。我們可能確定的這些或其他候選產品的銷售將在很大程度上取決於我們產品候選的費用將在多大程度上由健康維護、管理式醫療、藥房福利和類似的醫療管理組織支付，或由政府衞生行政當局、私人健康保險公司和其他第三方付款人報銷，這在很大程度上取決於我們的產品候選成本在多大程度上由健康維護、管理醫療、藥房福利和類似的醫療管理組織支付。如果沒有覆蓋範圍和足夠的報銷，或者僅限於有限的級別，我們可能無法成功地將我們的候選產品商業化。即使提供保險，批准的報銷金額也可能不夠高，不足以讓我們建立或保持足夠的定價，以實現足夠的投資回報。
美國醫療保健行業和其他地方的一個主要趨勢是成本控制。政府當局和第三方付款人試圖通過限制特定藥物的覆蓋範圍和報銷金額來控制成本。在許多國家，作為國家衞生系統的一部分，醫療產品的價格受到不同的價格控制機制的制約。一般來説，這種制度下的藥品價格比美國低很多。其他國家允許公司固定自己的藥品價格，但監控公司的利潤。額外的外國價格管制或定價法規的其他變化可能會限制我們能夠向我們的候選產品收取的費用。因此，在美國以外的市場，與美國相比，產品的報銷可能會減少，可能不足以產生商業上合理的收入和利潤。
與新批准的產品的保險覆蓋範圍和報銷相關的還有很大的不確定性，覆蓋範圍可能比FDA或類似的外國監管機構批准該藥物的目的更有限。在美國，關於新藥報銷的主要決定通常由醫療保險和醫療補助服務中心(CMS)做出，CMS是美國衞生與公眾服務部(Department Of Health And Human Services)的一個機構。CMS決定新藥是否以及在多大程度上將在聯邦醫療保險下覆蓋和報銷，而私人付款人往往在很大程度上遵循CMS。第三方付款人之間沒有統一的產品覆蓋和報銷政策，產品的覆蓋和報銷級別因付款人而異。因此，承保範圍確定過程通常是一個耗時且昂貴的過程，可能需要我們單獨向每個付款人提供使用我們產品的科學和臨牀支持，而不能保證承保範圍和足夠的報銷將得到始終如一的應用或首先獲得足夠的補償。很難預測CMS會對像我們這樣的根本性新產品的報銷做出什麼決定，因為這些新產品沒有既定的做法和先例。歐洲的報銷機構可能比CMS更保守。例如，一些抗癌藥物在美國已獲準報銷，而在某些歐洲國家尚未獲批報銷。此外，有資格獲得報銷並不意味着任何藥物在所有情況下都會得到支付，或者支付的費率可以覆蓋我們的成本，包括研究、開發、製造、銷售和分銷。新藥的臨時報銷水平(如果適用), 也可能不足以支付我們的成本，也可能不會成為永久性的。報銷費率可能會根據藥物的用途和使用的臨牀環境而有所不同，可能基於已經為成本較低的藥物設定的報銷水平，並可能納入其他服務的現有付款中。我們無法迅速從政府資助和私人付款人那裏獲得我們可能開發的任何經批准的產品的承保範圍和有利可圖的付款率，這可能會對我們的運營業績、我們籌集將候選產品商業化所需的資金的能力以及我們的整體財務狀況產生實質性的不利影響。
藥品的淨價可能會通過政府醫療保健計劃或私人付款人要求的強制性折扣或回扣，以及未來任何限制從可能以低於美國價格銷售的國家進口藥品的法律放鬆來降低。我們無法及時為我們開發的任何經批准的產品獲得承保範圍和有利可圖的報銷費率，這可能會對我們的經營業績、我們籌集產品商業化所需資金的能力以及我們的整體財務狀況產生實質性的不利影響。
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越來越多的第三方付款人要求製藥公司向他們提供標價的預定折扣，並對醫療產品的收費提出挑戰。我們不能確定我們商業化的任何候選產品是否可以報銷，如果可以報銷，也不能確定報銷級別。報銷可能會影響我們獲得市場批准的任何候選產品的需求或價格。為了獲得報銷，醫生可能需要證明，與標準護理藥物(包括價格較低的標準護理藥物的仿製藥)相比，患者使用我們的產品具有更好的治療結果。我們預計，由於管理型醫療保健的趨勢、健康維護組織的影響力不斷增加以及額外的立法變化，我們的任何候選產品的銷售都將面臨定價壓力。醫療費用總體上的下行壓力，特別是處方藥和外科手術等治療的壓力變得非常大。因此，對新產品的進入設置了越來越高的壁壘。
此外，我們可能會開發與我們的候選產品一起使用的配套診斷測試。例如，我們與FMI合作開發了一個配套診斷程序，用於我們計劃提交的二線CCA的BBP-831保密協議。一旦獲得批准，我們或我們的合作者可能需要單獨獲得這些測試的覆蓋範圍和報銷，除了我們為我們的候選產品尋求的覆蓋範圍和報銷之外。即使我們獲得監管部門對此類配套診斷的批准或許可，由於適用於我們的候選產品的相同原因，我們獲得保險和充分報銷的能力也存在很大的不確定性。聯邦醫療保險報銷方法，無論是根據A部分、B部分或臨牀實驗室費用表，都可能會不時修改，我們無法預測這些方法的任何更改會對我們獲得批准的任何候選產品或配套診斷產生什麼影響。對於我們開發並獲得監管批准的配套診斷測試，我們無法迅速從第三方付款人那裏獲得覆蓋和足夠的補償，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
如果我們不遵守醫保法，我們可能面臨重大處罰，我們的業務、運營和財務狀況可能會受到不利影響。
美國和其他地方的醫療保健提供者、醫生和第三方付款人在推薦和開出藥品方面發揮着主要作用。與第三方付款人和客户的安排可能使製藥商面臨廣泛適用的欺詐和濫用以及其他醫療法律和法規，包括但不限於聯邦反回扣法規和聯邦虛假索賠法案，這些法律和法規可能會限制此類公司銷售、營銷和分銷藥品的業務或財務安排和關係。特別是，醫療保健項目和服務的推廣、銷售和營銷，以及醫療保健行業的某些商業安排，都受到旨在防止欺詐、回扣、自我交易和其他濫用行為的廣泛法律的約束。這些法律法規可能會限制或禁止廣泛的所有權、定價、折扣、營銷和促銷、結構和佣金、某些客户激勵計劃和其他業務安排。受這些法律約束的活動還涉及不正當使用在招募病人進行臨牀試驗的過程中獲得的信息。可能影響我們運營能力的適用聯邦和州醫療法律法規包括但不限於：
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聯邦反回扣法規，除其他事項外，禁止任何人直接或間接、公開或隱蔽地以現金或實物直接或間接、公開或隱蔽地索要、收受、提供或支付任何報酬(包括任何回扣、賄賂或回扣)，以誘使或作為交換，轉介個人，或購買、租賃、訂購或推薦根據聯邦醫療保健計劃(如聯邦醫療保健計劃)全部或部分支付的任何商品、設施、物品或服務 |
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聯邦民事和刑事虛假報銷法和民事貨幣懲罰法，包括“虛假報銷法”，它對個人或實體施加刑事和民事處罰，包括通過民事“基坦”或“舉報人”訴訟，原因包括故意提出或導致提交虛假或欺詐性的聯邦醫療保險、醫療補助或其他聯邦醫療保健計劃的付款或批准索賠；明知而做出或導致虛假陳述，對虛假或欺詐性索賠或向聯邦政府支付資金的義務具有重要意義； |
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1996年的聯邦健康保險攜帶和責任法案，或HIPAA，它制定了額外的聯邦刑法，禁止明知和故意執行或試圖執行騙取任何醫療福利計劃的計劃，或通過虛假或欺詐性的藉口、陳述或承諾，獲得任何醫療福利計劃擁有或保管或控制的任何金錢或財產，而無論付款人(例如，公共或私人)，以及明知而故意偽造、隱瞞或掩蓋任何醫療福利計劃與保健事項有關的項目或服務； |
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HIPAA，經2009年“健康信息技術促進經濟和臨牀健康法案”(HITECH)及其各自的實施條例修訂，對某些承保醫療服務提供者、健康計劃和醫療信息交換所及其各自的業務夥伴提出要求，這些服務涉及使用或披露涉及未經適當授權使用或披露個人可識別的健康信息，涉及個人可識別的健康信息的隱私、安全和傳輸； |
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根據ACA創建的聯邦醫生支付陽光法案及其實施條例，要求根據聯邦醫療保險、醫療補助或兒童健康保險計劃支付的藥品、設備、生物製品和醫療用品的製造商每年根據開放式支付計劃向美國衞生與公眾服務部報告與向醫生、某些其他醫療保健專業人員和教學醫院支付或以其他方式轉移價值有關的信息，以及醫生及其直系親屬持有的所有權和投資利益； |
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聯邦消費者保護和不正當競爭法，廣泛監管市場活動和可能損害消費者的活動；以及 |
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類似的國家和外國法律和法規，例如國家和外國反回扣、虛假聲明、消費者保護和不正當競爭法律，可能適用於製藥商業實踐，包括但不限於研究、分銷、銷售和營銷安排，以及提交涉及醫療保健項目或服務的索賠，這些索賠由包括商業保險公司在內的任何第三方付款人報銷；以及在某些情況下管理健康信息隱私和安全的國家和外國法律，其中許多法律在很大程度上相互不同，可能不具有相同的效果，從而使合規努力複雜化。 |
由於這些法例的範圍廣泛，而現有的法定例外情況和監管避風港卻十分狹窄，因此，我們的一些商業活動，包括以股票或股票期權向醫生支付薪酬，雖然已盡力遵守，但仍可能會受到一項或多項此類法例的挑戰。此外，FDA或外國監管機構可能不會同意，我們已經降低了臨牀試驗中由於向研究人員或機構提供的付款或股權可能會限制監管機構接受這些臨牀試驗數據以支持營銷申請的任何偏倚風險。此外，確保我們的業務安排符合適用的醫療法律的努力可能會涉及鉅額成本。政府和執法部門可能會得出結論，我們的業務實踐可能不符合解釋適用欺詐和濫用或其他醫療保健法律和法規的當前或未來的法規、法規或判例法。如果對我們提起任何此類訴訟，而我們未能成功地為自己辯護或維護我們的權利，這些行動可能會對我們的業務產生重大影響，包括施加重大的民事、刑事和行政處罰、損害賠償、歸還、罰款、被排除在參加聯邦醫療保險、醫療補助和其他聯邦醫療保健計劃之外、達成誠信和監督協議以解決關於違規、合同損害、聲譽損害、利潤減少和未來收益的指控，以及削減或重組我們的業務，任何這些都可能對我們的業務運營能力產生不利影響。此外, 我們在美國以外的任何候選產品的批准和商業化也可能使我們受到上述醫療保健法和其他外國法律的外國等價物的約束。
不遵守健康和數據保護法律法規可能會導致政府執法行動(可能包括民事或刑事處罰)、私人訴訟和/或負面宣傳，並可能對我們的運營結果和業務產生負面影響。
我們和任何潛在的合作者可能受聯邦、州和外國數據保護法律法規(即涉及隱私和數據安全的法律法規)的約束。在美國，管理健康相關信息和其他個人信息的收集、使用、披露和保護的眾多聯邦和州法律法規，包括聯邦健康信息隱私法、州數據泄露通知法、州健康信息隱私法以及聯邦和州消費者保護法(例如，“聯邦貿易委員會法”第5條)可能適用於我們的運營或我們的合作者的運營。此外，我們可能會從受HIPAA(經HITECH修訂)隱私和安全要求約束的第三方(包括我們從其獲得臨牀試驗數據的研究機構)獲取健康信息。根據事實和情況，如果我們在知情的情況下以未經HIPAA授權或允許的方式獲取、使用或披露由HIPAA覆蓋的實體維護的可單獨識別的健康信息，我們可能會受到民事、刑事和行政處罰。
加利福尼亞州最近頒佈了加州消費者隱私法(California Consumer Privacy Act，簡稱CCPA)，該法案為加州消費者創造了新的個人隱私權(如法律所定義)，並對處理消費者或家庭個人數據的實體規定了更多的隱私和安全義務。CCPA將要求覆蓋的公司向消費者提供有關其數據收集、使用和共享做法的某些披露，併為受影響的加州居民提供選擇退出某些個人信息銷售或轉移的方式。CCPA於2020年1月1日生效，加州總檢察長將從2020年7月1日開始對違規者採取執法行動。雖然目前受HIPAA和臨牀試驗法規約束的受保護健康信息有例外情況，但CCPA可能會影響我們的某些業務活動。加利福尼亞州總檢察長提出了法規草案，這些法規草案迄今尚未最終敲定，如果獲得通過，可能會進一步影響我們的商業活動。圍繞CCPA實施的不確定性表明，我們的業務容易受到與個人數據和受保護的健康信息相關的不斷變化的監管環境的影響。
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遵守美國和國際數據保護法律和法規可能要求我們在合同中承擔更繁重的義務，限制我們收集、使用和披露數據的能力，或者在某些情況下影響我們在某些司法管轄區運營的能力。不遵守這些法律法規可能會導致政府執法行動(可能包括民事、刑事和行政處罰)、私人訴訟和/或負面宣傳，並可能對我們的經營業績和業務產生負面影響。此外，我們或我們的潛在合作者獲得個人信息的臨牀試驗對象、員工和其他個人，以及與我們共享此信息的提供者，可能會限制我們收集、使用和披露信息的能力。聲稱我們侵犯了個人隱私權，未能遵守數據保護法，或違反了我們的合同義務，即使我們不承擔責任，辯護也可能是昂貴和耗時的，並可能導致負面宣傳，可能會損害我們的業務。
歐洲的數據收集受到有關個人信息的使用、處理和跨境轉移的限制性規定的約束。
如果我們決定在歐盟進行臨牀試驗或繼續招募受試者參加我們正在進行的或未來的臨牀試驗，我們可能會受到額外的隱私限制。歐盟個人健康數據的收集和使用受2016/679號一般數據保護條例(GDPR)的規定管轄。該指令對與個人數據相關的個人的同意、向個人提供的信息、向國家數據保護主管部門通知數據處理義務以及個人數據的安全和機密性提出了幾項要求。GDPR還對將個人數據從歐盟轉移到美國實施了嚴格的規定。不遵守管理歐盟個人健康數據收集和使用的數據保護指令、GDPR以及歐盟成員國的相關國家數據保護法的要求可能會導致罰款和其他行政處罰。GDPR在歐盟引入了新的數據保護要求，並對違反數據保護規則的行為處以鉅額罰款。GDPR條例可能會對我們處理的個人數據施加額外的責任和責任，我們可能會被要求建立額外的機制，以確保遵守這些和/或新的數據保護規則。這可能是繁重的，並對我們的業務、財務狀況、前景和運營結果產生不利影響。此外，英國退出歐盟的決定(通常被稱為英國退歐)給英國的數據保護監管帶來了不確定性。特別是, 目前尚不清楚，既然英國已經離開歐盟，進出英國的數據傳輸將如何受到監管。
旨在降低醫療成本的醫療立法措施可能會對我們的業務和運營結果產生重大不利影響。
美國和許多外國司法管轄區已經頒佈或提議了影響醫療保健系統的立法和監管改革，這些改革可能會阻止或推遲我們的候選產品或任何未來候選產品的上市審批，限制或監管審批後的活動，並影響我們以有利可圖的方式銷售我們獲得營銷批准的任何產品的能力。法規、法規的變更或對現有法規的解釋可能會影響我們未來的業務，例如，要求：(I)更改我們的製造安排；(Ii)增加或修改產品標籤；(Iii)召回或停產我們的產品；或(Iv)額外的記錄保存要求。如果實施任何這樣的改變，可能會對我們的業務運營產生不利影響。
在美國，已經並將繼續有許多立法倡議來控制醫療成本。例如，2010年3月，ACA獲得通過，它極大地改變了政府和私營保險公司為醫療保健融資的方式，並對美國製藥業產生了重大影響。除其他事項外，ACA使生物製品受到低成本生物仿製藥的潛在競爭，解決了一種新的方法，即根據醫療補助藥物回扣計劃計算製造商在醫療補助藥物回扣計劃下所欠的回扣，增加醫療補助藥物回扣計劃下製造商所欠的最低醫療補助回扣，並將回扣計劃擴大到在醫療補助管理的護理組織中註冊的個人，建立對某些品牌處方藥製造商的年費和税收，並創建新的聯邦醫療保險D部分覆蓋範圍其中，製造商必須同意在承保間隔期內向符合條件的受益人提供適用品牌藥品協議價格的70%(截至2019年)的銷售點折扣，作為製造商的門診藥物納入聯邦醫療保險D部分的條件。
ACA及其實施有許多重大變化。2017年減税和就業法案(Tax Act)包括一項條款，該條款從2019年1月1日起廢除ACA對某些未能在一年的全部或部分時間內保持合格醫療保險的個人的基於税收的分擔責任支付，這通常被稱為“個人強制醫保”。2018年12月14日，德克薩斯州北區的一名美國地區法院法官或德克薩斯州地區法院法官裁定，個人強制令是ACA的一個關鍵和不可分割的特徵，因此，由於它作為税法的一部分被廢除，ACA的其餘條款也是無效的。2019年12月18日，美國第五巡迴上訴法院裁定，個人授權違憲，並將此案發回下級法院重新考慮其早些時候宣佈全面ACA無效的問題。目前尚不清楚這一決定、隨後的上訴以及廢除和取代ACA的其他努力將如何影響ACA和我們的業務。
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2017年1月20日，特朗普總統簽署了一項行政命令，指示根據ACA擁有權力和責任的聯邦機構免除、推遲、豁免或推遲實施ACA中任何會給各州帶來財政負擔或給個人、醫療保健提供者、醫療保險公司或藥品或醫療器械製造商帶來成本、費用、税收、罰款或監管負擔的條款。2017年10月13日，特朗普總統簽署了一項行政命令，終止了根據ACA向保險公司報銷的費用分擔補貼。幾個州的總檢察長提起訴訟，要求阻止政府終止補貼，但2017年10月25日，加州的一名聯邦法官拒絕了他們發出限制令的請求。2018年6月14日，美國聯邦巡迴上訴法院裁定，聯邦政府無需向認為欠他們的第三方付款人支付超過120億美元的ACA風險走廊付款。2019年12月10日，美國最高法院聽取了Moda Health Plan，Inc.的辯論。V.美國，這將決定政府是否必須支付風險走廊付款。美國最高法院的裁決將在未來幾個月公佈，但我們無法預測美國最高法院將如何裁決。這種報銷差距對第三方付款人、ACA市場、提供商以及潛在的我們業務的生存能力的影響尚不清楚。
此外，2018年1月22日，特朗普總統簽署了一項關於2018財年撥款的持續決議，推遲了ACA規定的某些費用的實施，包括對某些高成本僱主贊助的保險計劃徵收所謂的“凱迪拉克”税，根據市場份額向某些醫療保險提供商徵收年費，以及對非豁免醫療器械徵收醫療器械消費税。2019年12月20日，特朗普總統簽署了進一步綜合撥款法案(H.R.1865)，該法案廢除了凱迪拉克税、醫療保險提供者税和醫療器械消費税。2018年兩黨預算法還修訂了ACA，自2019年1月1日起生效，提高了參加聯邦醫療保險D部分的製藥製造商所欠的銷售點折扣，並縮小了大多數聯邦醫療保險藥物計劃的覆蓋缺口，通常被稱為“甜甜圈洞”。2018年7月，CMS發佈了一項最終規則，允許根據ACA風險調整計劃進一步向某些ACA合格的健康計劃和醫療保險發行商收取和支付款項，以迴應聯邦地區法院關於CMS用來確定此風險調整的方法的訴訟結果。此外，CMS發佈了一項最終規則，從2020年開始，在為個人和小團體市場的保險公司設定基準方面，給予各州更大的靈活性，這可能會放鬆ACA對通過此類市場銷售的計劃所要求的基本健康福利。
此外，自ACA頒佈以來，美國還提出並通過了其他立法修改。2011年8月，“2011年預算控制法案”(Budget Control Act Of 2011)等法案為國會制定了削減開支的措施。一個赤字削減聯合特別委員會的任務是建議在2013年至2021年期間有針對性地削減至少1.2萬億美元的赤字，但該委員會無法達到所需的目標，從而觸發了該立法自動削減到幾個政府項目。這包括2013年底生效的每財年向提供者支付的醫療保險總額減少2%，由於隨後的立法修訂，除非國會採取額外行動，否則這一削減將持續到2029年。2012年的美國納税人救濟法進一步減少了向包括醫院和癌症治療中心在內的幾家提供者支付的醫療保險，並將政府追回向提供者多付款項的訴訟時效期限從三年延長到五年。
在美國，關於特殊藥品定價做法的立法和執法興趣一直在增加。具體地説，美國國會最近進行了幾次調查，並提出了聯邦和州立法，旨在提高藥品定價的透明度，降低聯邦醫療保險(Medicare)下處方藥的成本，審查定價與製造商患者計劃之間的關係，以及改革政府計劃藥品的報銷方法。在聯邦層面，特朗普政府2020財年的預算包含了進一步的藥品價格控制措施，這些措施可能會在2020年立法會議期間或未來的其他立法中頒佈，例如，允許聯邦醫療保險D部分計劃談判聯邦醫療保險B部分下某些藥物的價格的措施，允許一些州在醫療補助下談判藥品價格，以及取消低收入患者仿製藥的費用分擔。此外，特朗普政府發佈了一份降低藥品價格和降低藥品自付成本的“藍圖”，其中包含了增加製造商競爭、提高某些聯邦醫療計劃的談判力、激勵製造商降低產品標價以及降低消費者支付的藥品自付成本的額外建議。美國衞生與公眾服務部已經開始就其中一些措施徵求反饋意見，同時，正在根據其現有權限立即實施其他措施。2019年5月，CMS發佈了一項最終規則，允許Medicare Advantage計劃從2020年1月1日開始選擇對B部分藥物使用階梯療法，這是一種事先授權。這一最終規則將1月1日生效的CMS政策變更編入法典, 2019年國會和特朗普政府各自表示，將繼續尋求新的立法和/或行政措施來控制藥品成本。在州一級，立法機構越來越多地通過立法並實施旨在控制藥品和生物製品定價的法規，包括價格或患者報銷限制、折扣、對某些產品准入的限制以及營銷成本披露和透明度措施，在某些情況下，旨在鼓勵從其他國家進口和批量購買。
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外國、聯邦和州各級已經並可能繼續提出旨在控制或降低醫療成本的立法和監管提案。實施成本控制措施或其他醫療改革可能會阻止我們創造收入、實現盈利或將我們的產品商業化。這些改革可能會對我們可能成功開發的候選產品的預期收入產生不利影響，並可能獲得監管部門的批准，並可能影響我們的整體財務狀況和開發候選產品的能力。我們無法預測未來可能採取的舉措。政府、保險公司、管理醫療機構和其他醫療服務付款人繼續努力控制或降低醫療成本和/或實施價格控制可能會產生不利影響：
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對我們的產品候選產品的需求，如果獲得批准； |
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我們有能力接受或設定我們認為對我們的產品公平的價格； |
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我們創造收入、實現或保持盈利的能力； |
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我們須繳交的税款；及 |
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資金的可獲得性。 |
我們預計，ACA以及未來可能採取的其他醫療改革措施，可能會導致醫療保險和其他醫療資金的進一步減少，更嚴格的覆蓋標準，更低的報銷，以及新的支付方法。這可能會降低我們收到的任何批准產品的價格。任何拒絕承保或減少聯邦醫療保險或其他政府資助計劃的報銷都可能導致類似的拒絕或減少來自私人付款人的付款，這可能會阻止我們能夠產生足夠的收入、實現盈利或將我們的候選產品商業化(如果獲得批准)。
最近的聯邦立法和州和地方政府採取的行動可能會允許將藥品從外國重新進口到美國，包括那些藥品售價低於美國的外國，這可能會對我們的經營業績產生實質性的不利影響。
如果我們的候選產品獲得批准，我們可能會在美國面臨來自外國的療法的競爭，這些療法已經對藥品實施了價格管制。在美國，醫療保險現代化法案包含的條款可能會改變美國的進口法，並擴大藥劑師和批發商從加拿大進口獲得批准的藥物和競爭產品的廉價版本的能力，因為加拿大有政府的價格管制。美國進口法的這些變化不會生效，除非HHS部長證明這些變化不會對公眾的健康和安全構成額外的風險，並將導致消費者的產品成本大幅降低。2019年12月18日，FDA發佈了一份擬議的規則制定通知，如果最終敲定，將允許從加拿大進口某些處方藥。HHS部長將在基於該提案的最終規則發佈後向國會作出上述認證。FDA還發布了一份指導文件草案，概述了製造商為FDA批准的藥物獲得額外的國家藥品法典(NDC)的潛在途徑，該藥物最初打算在外國銷售，並被授權在外國銷售。目前尚不清楚擬議規則制定和指導草案的通知對監管和市場的影響。毒品再進口的支持者可能會試圖通過立法，在某些情況下直接允許再次進口。如果法例或規例容許藥物再進口，可能會降低我們可能開發的任何產品的價格，並對我們未來的收入和盈利前景造成不良影響。
在技術和科學快速變化的環境中，我們面臨着激烈的競爭，我們的競爭對手有可能在我們之前獲得監管部門的批准，或者開發比我們更安全、更先進或更有效的療法，這可能會對我們成功營銷或商業化我們可能開發的任何候選產品的能力產生負面影響，並最終損害我們的財務狀況。
新藥產品的開發和商業化競爭激烈。我們未來可能會面臨來自世界各地的主要製藥公司、專業製藥公司和生物技術公司的競爭，涉及我們尋求開發或商業化的任何候選產品。潛在的競爭對手還包括學術機構、政府機構和其他進行研究、尋求專利保護並在研究、開發、製造和商業化方面建立合作安排的公共和私人研究組織。
目前有許多大型製藥和生物技術公司正在開發用於治療適應症的產品並將其商業化，我們的四個關鍵價值驅動因素正在追求這些產品，包括但不限於：TTR四聚體穩定劑他法米迪(TTR四聚體穩定劑，目前由輝瑞公司銷售)。這些藥物包括：bbp265的競爭者萬達美和萬達可；bbp831的競爭者小分子胎兒生長因子受體抑制劑培米加替尼；bbp631的競爭者促腎上腺皮質激素釋放因子受體拮抗劑nbi-74788；以及bbp454的競爭者KRAS G12C抑制劑MRTX849。如果這些或其他競爭對手，包括我們其他候選產品的競爭對手，在我們之前獲得FDA批准，我們的候選產品將不會是市場上的第一種治療方法，我們的市場份額可能會受到限制。除了針對我們的目標適應症的來自其他公司的競爭外，我們可能開發的任何產品也可能面臨來自其他類型療法的競爭。
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我們的許多現有或潛在競爭對手，無論是單獨或與其戰略合作伙伴合作，在研發、製造、臨牀前測試、進行臨牀試驗、獲得監管批准和營銷批准的產品方面都比我們擁有更多的財務資源和專業知識。
製藥和生物技術行業的合併和收購可能會導致更多的資源集中在我們數量較少的競爭對手身上。規模較小或處於早期階段的公司也可能被證明是重要的競爭對手，特別是通過與大型和成熟公司的合作安排。這些競爭對手還在招聘和留住合格的科學和管理人員、建立臨牀試驗地點和臨牀試驗的患者註冊，以及在獲得補充或必要於我們計劃的技術方面與我們展開競爭。如果我們的競爭對手開發和商業化比我們可能開發的任何產品更安全、更有效、副作用更少或更少、更方便或更便宜的產品，我們的商業機會可能會減少或消失。此外，目前批准的產品可能會被發現應用於治療我們的目標疾病適應症或類似適應症，這可能會使此類產品比我們的候選產品具有顯著的監管和市場時機優勢。我們的競爭對手也可能比我們更快地獲得FDA或其他監管機構對其產品的批准，並可能根據我們的目標從FDA獲得孤立的產品獨家經營權，這可能會導致我們的競爭對手在我們能夠進入市場之前建立強大的市場地位。此外，我們的競爭對手開發的產品或技術可能會使我們的潛在候選產品不經濟或過時，我們可能無法成功營銷我們可能開發的任何競爭對手的候選產品。
此外，我們可能面臨與我們的競爭對手的產品相關的專利的範圍、所有權、有效性和/或可執行性的訴訟或其他訴訟，我們的競爭對手可能會指控我們的產品侵犯、挪用或以其他方式侵犯他們的知識產權。我們競爭對手的產品供應可能會限制我們可能開發和商業化的任何產品的需求和我們能夠收取的價格。請參閲“與我們的知識產權相關的風險”。
如果我們的候選產品的市場機會比我們認為的要小，我們的收入可能會受到不利影響，我們的業務可能會受到影響。我們成功識別患者並獲得可觀市場份額的能力將是我們實現盈利和增長所必需的。
我們專注於孟德爾疾病和基因驅動癌症的治療研究和產品開發，其中許多是罕見或孤立的適應症。我們對受我們的目標疾病適應症影響並有可能從我們的候選產品治療中受益的個人數量的預測都是基於我們的信念和估計。這些估計是從包括科學文獻在內的各種來源得出的，可能會被證明是不正確的。此外，新的研究可能會改變這些疾病的估計發病率或流行率。病人的數量可能會比預期的要少。識別我們尋求治療的疾病的患者的努力還處於早期階段，我們無法準確預測可能接受治療的患者數量。此外，我們候選產品的潛在可尋址患者羣體可能有限，或者可能無法接受我們候選產品的治療，新患者可能變得越來越難以識別或接觸，這將對我們的運營結果和業務產生不利影響。此外，即使我們在我們的關鍵價值驅動計劃中為正在開發的候選產品獲得了很大的市場份額，因為潛在的目標人羣很少，即使我們獲得瞭如此巨大的市場份額，我們也可能永遠不會實現盈利。此外，市場份額可能會受到其他治療方法的限制，包括Vyndamax(他法米迪斯)和Vyndaqel(他法米迪斯葡甲胺)，輝瑞公司(Pfizer Inc.)已被美國和日本批准用於治療ATTR-CM(僅限Vyndaqel)。因此，BBP-265不是市場上第一種治療ATTR-CM的藥物，如果獲得批准，其市場份額和創收潛力可能會受到限制。
與我們的工商業有關的風險
我們未來的成功取決於我們留住關鍵員工、董事、顧問和顧問的能力，以及吸引、留住和激勵合格人員的能力。
我們高度依賴我們的高管、董事、管理委員會以及我們的科學和臨牀團隊的其他成員的管理、研發、臨牀、財務和業務發展方面的專業知識。然而，這些高管、董事和其他人員中的一些人在BridgeBio和我們的某些其他子公司之間分配時間。例如，Neil Kumar擔任我們和Eidos的首席執行官和董事；Uma Sinha和Cameron Turtle分別擔任我們和Eidos的首席執行官；Eric Aguiar、Ali Satvat和Uma Sinha分別擔任US和Eidos的董事；Eric David擔任兩家Adrenas治療公司的首席執行官。和Aspa治療公司。因此，這些高管、董事和管理委員會成員可能無法全神貫注於我們，這可能會阻礙我們研發和商業化目標的實現，並嚴重損害我們成功實施業務戰略的能力。
雖然我們相信我們已制訂政策和程序，以識別這類衝突，而任何這類政策和程序都是根據受託責任與我們保持一定距離磋商的，但這類利益衝突仍可能會出現。這個
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這種潛在衝突的存在和後果可能使我們面臨利潤損失、投資者和債權人的索賠，並損害我們的業務和我們的經營業績。與我們依賴庫馬爾博士相關的風險因庫馬爾博士巨大的所有權比例和庫馬爾博士在我們公司和我們的子公司(包括Eidos)中的角色而變得更加複雜。如果我們失去庫馬爾博士或我們的任何其他高管或關鍵人員，我們可能無法及時找到適當的繼任者。此外，由於我們的某些員工在多個子公司提供集中的支持來源，這些員工中的任何一個的流失都可能對受影響子公司的運營產生負面影響，我們的財務狀況和運營結果可能會受到實質性的不利影響。
此外，我們的每一位高管都可以隨時終止與我們的僱傭關係。我們不為我們的任何高管或員工提供“關鍵人物”保險。招募和留住合格的科學和臨牀人員，如果我們推動藥物管道的發展，擴大商業化、銷售和營銷人員的規模，也將是我們成功的關鍵。失去高管或其他關鍵員工的服務可能會阻礙研發和商業化目標的實現，並嚴重損害我們成功實施業務戰略的能力。此外，更換高管和關鍵員工可能很困難，而且可能需要較長的時間，因為我們行業中擁有成功開發、獲得監管部門批准並將我們的候選產品商業化所需的技能和經驗的個人數量有限。本港業界招聘人才的競爭十分激烈，由於眾多製藥及生物科技公司競逐類似的人才，我們可能無法以可接受的條件聘用、培訓、挽留或激勵這些主要人員。此外，如果我們從競爭對手那裏僱傭人員，我們可能會受到指控，稱他們被不當徵集，或泄露了專有或其他機密信息，或他們的前僱主擁有他們的研究成果。我們還面臨着從大學和研究機構招聘科學和臨牀人員的競爭。
此外，我們依靠顧問和顧問，包括科學和臨牀顧問，來幫助我們制定我們的研發和商業化戰略。我們的顧問和顧問可能受僱於我們以外的僱主，並可能根據與其他實體簽訂的諮詢或諮詢合同作出承諾，這可能會限制他們對我們的可用性。如果我們不能繼續吸引和留住高素質的人才，我們推行增長戰略的能力就會受到限制。
我們依賴一個由有限數量的員工組成的中央團隊，他們在整個組織內提供各種管理、研發和其他服務，而我們依賴於子公司級別的專門團隊，這帶來了可能對我們的業務產生不利影響的運營挑戰。
截至2020年3月31日，我們有64名員工受僱於我們的全資子公司BridgeBio Services，Inc.，我們依賴這些員工提供與我們共享的各種管理、研發和其他支持服務。雖然我們相信這種結構使我們能夠降低某些基礎設施成本，但我們的中央團隊規模較小，可能導致我們無法投入足夠的人員、時間和資源來支持我們所有子公司的運營，包括它們的研發活動、員工招聘和留住努力，以及管理財務和會計以及報告事項。有時，我們的中央團隊成員可能無法獲得有關我們子公司的業務和運營方面的足夠信息，無法充分管理這些事務。此外，由於我們敬業的子公司級別的員工和管理層主要在子公司級別受到激勵，這些員工和管理團隊成員可能得不到足夠的激勵來最大化我們整個組織的整體價值。如果我們的中央團隊未能在整個組織中提供足夠的管理、研發或其他服務，或者我們的子公司級別的員工和管理人員的表現不符合我們整個組織的利益，我們的業務、財務狀況和運營結果可能會受到損害。
FDA、SEC和其他政府機構的資金變化或運營中斷可能會阻礙他們聘用和留住關鍵領導層和其他人員的能力，阻止新產品和服務的及時開發或商業化，或者以其他方式阻止這些機構履行我們業務運營可能依賴的正常職能，這可能會對我們的業務產生負面影響。
FDA審查和批准新產品或就其他監管事項採取行動的能力可能受到各種因素的影響，包括政府預算和資金水平、僱用和留住關鍵人員以及接受用户費用支付的能力、根據政府應對冠狀病毒大流行的“呆在家裏”命令提供人員和其他資源的能力，以及法律、法規和政策的變化。因此，近年來該機構的平均審查時間一直在波動。此外，政府對SEC和我們業務可能依賴的其他政府機構(包括那些為研發活動提供資金的機構)的資金受到政治過程的影響，這一過程本質上是不穩定和不可預測的。
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FDA和其他機構的中斷也可能會減緩相關政府機構審查和/或批准新藥或採取其他行動所需的時間，這將對我們的業務產生不利影響。例如，在過去幾年中，包括從2018年12月22日開始的35天內，美國政府已經多次關閉，某些監管機構，如FDA和SEC，不得不讓FDA、SEC和其他政府關鍵員工休假，並停止關鍵活動，預計FDA進行臨牀現場調查的能力將因冠狀病毒大流行而受損。如果發生長時間的政府停擺或FDA運營中斷，可能會嚴重影響FDA及時審查和處理我們提交的監管文件的能力，這可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。同樣，政府長時間停擺或中斷USPTO的運作可能會阻礙我們的專利申請的及時審查，這可能會推遲我們本來可能有權獲得的任何美國專利的發放。未來的政府停擺和類似事件可能會影響我們進入公開市場並獲得必要資本的能力，以便適當地資本化和繼續我們的業務。
我們將需要擴大我們的組織，我們在管理這種增長時可能會遇到困難，這可能會擾亂我們的運營。
截至2020年3月31日，我們所有公司共有296名全職員工。隨着我們的成熟，我們希望擴大我們的全職員工基礎，並聘請更多的顧問和承包商。我們的管理層可能需要將不成比例的注意力從我們的日常活動中轉移出來，並投入大量時間來管理這些增長活動。我們可能無法有效地管理我們業務的擴張，這可能會導致我們的基礎設施薄弱、操作錯誤、商機喪失、員工流失和剩餘員工的生產率下降。我們的預期增長可能需要大量的資本支出，並可能將財政資源從其他項目中轉移出來，例如開發更多的候選產品。如果我們的管理層不能有效地管理我們的增長，我們的費用可能會比預期增加得更多，我們創造和/或增長收入的能力可能會降低，我們可能無法實施我們的業務戰略。我們未來的財務業績以及我們將候選產品商業化並有效競爭的能力，在一定程度上將取決於我們有效管理未來任何增長的能力。
由於我們有多個計劃和候選產品正在開發中，並且正在追求各種目標適應症和治療方式，我們可能會花費有限的資源來追求特定的候選產品，而無法利用可能更有利可圖或成功可能性更大的開發機會或候選產品。
我們專注於開發候選產品，以解決孟德爾疾病和基因驅動的癌症，而不考慮該領域內的治療方式或特定的目標適應症。由於我們的財力和人力資源有限，我們可能會放棄或推遲追求具有潛在目標適應症或候選產品的商機，這些商機後來被證明比我們當前和計劃中的開發計劃和候選產品具有更大的商業潛力。我們的資源分配決策可能會導致我們無法利用可行的商業產品或有利可圖的市場機會。我們在當前和未來的研發計劃以及其他特定適應症的未來候選產品上的支出可能不會產生任何商業上可行的未來候選產品。如果我們沒有準確評估特定候選產品的商業潛力或目標市場，我們可能會被要求通過協作、許可或其他版税安排向該候選產品放棄寶貴的權利，而在這種情況下，我們保留對這些未來候選產品的獨家開發和商業化權利會更有利。
此外，我們可能會尋求額外的許可內或收購開發階段的資產或計劃，這會給我們帶來額外的風險。確定、挑選和獲得有前途的候選產品需要大量的技術、財務和人力資源專業知識。這樣做的努力可能不會導致實際獲得或許可成功的候選產品，可能會導致我們管理層的時間和資源支出的分流，而不會產生任何好處。例如，如果我們無法確定最終產生批准產品的計劃，我們可能會花費大量資本和其他資源來評估、收購和開發最終不能提供投資回報的產品。
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針對我們的產品責任訴訟可能導致我們承擔重大責任，並可能限制我們可能開發的任何候選產品的商業化。
我們面臨着與人體臨牀試驗中候選產品測試相關的產品責任暴露的固有風險，如果我們將我們可能開發的任何藥物商業化銷售，我們將面臨更大的風險。如果我們不能成功地為自己辯護，聲稱我們的候選產品或藥物造成了傷害，我們可能會招致重大責任。無論是非曲直或最終結果如何，責任索賠可能會導致：
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對我們可能開發的任何候選產品或藥物的需求減少； |
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損害我們的聲譽和媒體的嚴重負面關注； |
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臨牀試驗參與者退出； |
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相關訴訟的辯護費用較高； |
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對試驗參與者或患者給予鉅額金錢獎勵； |
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收入損失；以及 |
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無法將我們的候選產品商業化。 |
雖然我們維持產品責任保險，包括我們贊助的臨牀試驗的承保範圍，但它可能不足以覆蓋我們可能招致的所有責任。我們預計，隨着我們開始更多的臨牀試驗，如果我們成功地將任何候選產品商業化，我們將需要增加我們的保險覆蓋範圍。保險覆蓋市場越來越昂貴，隨着我們臨牀項目規模的擴大，保險覆蓋的成本將會增加。我們可能無法以合理的費用或足夠的金額維持保險範圍，以支付可能出現的任何責任。
我們的員工、獨立承包商、顧問、商業合作伙伴和供應商可能從事不當行為或其他不當活動，包括不遵守法規標準和要求。
我們面臨員工、獨立承包商、顧問、商業合作伙伴和供應商的欺詐、不當行為或其他非法活動的風險。這些各方的不當行為可能包括故意、魯莽和疏忽的行為，這些行為未能：遵守FDA和類似的外國監管機構的法律；向FDA和類似的外國監管機構提供真實、完整和準確的信息；遵守我們制定的製造標準；遵守美國的醫療欺詐和濫用法律以及類似的外國欺詐性不當行為法律；或準確報告財務信息或數據或披露未經授權的活動。如果我們獲得FDA對我們候選產品的批准，並開始在美國將這些產品商業化，我們在此類法律下的潛在風險將顯著增加，我們與遵守此類法律相關的成本也可能增加。特別是，醫療保健行業的研究、銷售、營銷、教育和其他商業安排都受到旨在防止欺詐、回扣、自我交易和其他濫用行為的廣泛法律的約束。這些法律法規一般可以限制或禁止廣泛的定價、折扣、教育、營銷和促銷、銷售和佣金、某些客户激勵計劃和其他業務安排。受這些法例規管的活動，亦涉及不當使用在招募病人進行臨牀試驗的過程中所取得的資料，這可能會引致監管機構的制裁，並對我們的聲譽造成嚴重損害。我們已經通過了適用於我們的員工和董事的商業行為和道德準則，但並不總是能夠識別和阻止員工和第三方的不當行為。, 我們為檢測和防止此類活動而採取的預防措施可能無法有效控制未知或不可管理的風險或損失，或保護我們免受因不遵守此類法律而引起的政府調查或其他行動或訴訟。如果對我們採取任何此類行動，而我們未能成功為自己辯護或維護自己的權利，這些行動可能會對我們的業務產生重大影響，包括施加鉅額罰款或其他制裁。
如果我們不遵守環境、健康和安全法律法規，我們可能會受到罰款或處罰，或者產生可能損害我們業務的成本。
我們受到眾多環境、健康和安全法律和法規的約束，包括那些管理實驗室程序以及危險材料和廢物的處理、使用、儲存、處理和處置的法律和法規。我們的行動涉及使用危險和易燃材料，包括化學品和生物材料。我們的業務還會產生危險廢物產品。我們通常與第三方簽訂合同，處理這些材料和廢物。我們不能消除這些材料造成污染或傷害的風險。如果我們使用危險材料造成污染或傷害，我們可能要對由此造成的任何損害負責，並且任何責任都可能超出我們的資源範圍。我們還可能招致與不遵守此類法律和法規的民事或刑事罰款和處罰相關的鉅額費用。
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雖然我們維持工人賠償保險，以支付因使用危險材料導致員工受傷而可能產生的成本和開支，但該保險可能不足以支付潛在的責任。我們不為可能因我們儲存或處置生物、危險或放射性材料而對我們提出的環境責任或有毒侵權索賠提供保險。
此外，為了遵守當前或未來的環境、健康和安全法律法規，我們可能會產生鉅額費用。這些現行或未來的法律法規可能會損害我們的研究、開發或生產努力。我們不遵守這些法律法規也可能導致鉅額罰款、處罰或其他制裁。
不利的全球經濟狀況可能會對我們的業務、財務狀況或經營結果產生不利影響。
我們投資和擴展業務、履行財務義務、吸引和留住第三方承包商和合作夥伴以及籌集額外資本的能力取決於我們的經營和財務業績，而這又受到許多因素的影響，包括當前的經濟和政治狀況以及金融、商業和其他我們無法控制的因素，例如失業率、美國未參保人數、政治影響和通脹壓力。例如，由於高失業率(特別是冠狀病毒大流行的結果)、就業不足或ACA某些條款的廢除，美國個人的保險覆蓋面全面減少或喪失，可能會減少對醫療服務和藥品的需求。此外，由於冠狀病毒大流行，衞生保健服務和資源的可用性目前受到限制。如果更少的患者因為沒有保險範圍而尋求醫療護理，或者由於醫療保健系統的資源限制而無法獲得醫療護理，我們可能會在最終將我們的候選產品和我們的業務商業化時遇到困難，運營結果、財務狀況和現金流可能會受到不利影響。
此外，我們的經營結果可能會受到全球經濟和全球金融市場總體狀況的不利影響，像我們這樣的製藥和生物製藥公司依賴這些市場獲得資金來源。過去，全球金融危機曾造成資本和信貸市場的極端波動和中斷。嚴重或長期的經濟低迷，包括冠狀病毒大流行的結果，可能會給我們的業務帶來各種風險，包括在需要時以可接受的條件籌集額外資本的能力降低(如果有的話)，以及對我們候選產品的需求減弱。經濟疲軟或下滑也可能給我們的供應商帶來壓力，可能導致供應中斷。上述任何情況都可能損害我們的業務，我們無法預見冠狀病毒大流行、當前經濟氣候和金融市場狀況可能對我們的業務造成不利影響的所有方式。
我們的內部計算機系統，或我們的第三方研究機構合作者、CRO或其他承包商或顧問使用的系統，可能會出現故障或遭受安全漏洞。
雖然我們已實施保安措施，但我們的內部電腦系統，以及我們現時和將來的註冊服務主任及其他承辦商和顧問的電腦系統，可能仍容易受到電腦病毒和未經授權進入的破壞。儘管據我們所知，到目前為止，我們還沒有經歷過任何這樣的重大系統故障或安全漏洞，但如果發生這樣的事件並導致我們的運營中斷，可能會導致開發計劃和業務運營的實質性中斷。例如，已完成的、正在進行的或未來的臨牀試驗中的臨牀試驗數據丟失可能會導致我們的監管審批工作延遲，並顯著增加我們恢復或複製數據的成本。同樣，我們依賴第三方進行研究和開發，生產和供應藥品和藥物，並進行臨牀試驗，而與他們的計算機系統相關的類似事件也可能對我們的業務產生重大不利影響。如果任何中斷或安全漏洞導致我們的數據或系統丟失或損壞，或不適當地披露機密或專有信息，我們可能會招致責任，我們候選產品的進一步開發和商業化可能會延遲。我們還依賴第三方服務提供商進行財務報告的內部控制，這些服務提供商可能會遇到重大系統故障或無法履行其他方面的義務，這可能會影響我們編制準確和及時的財務報表的能力，從而損害我們的經營業績、我們的業務運營能力以及我們的投資者對我們的看法。
根據經HITECH修訂的HIPAA條款、其他美國聯邦和州法律以及非美國司法管轄區的要求(包括歐盟一般數據保護條例)，還必須向受影響的個人和政府報告某些數據泄露，在某些情況下還必須向媒體報告，並可能適用經濟處罰。
我們的保險單可能不足以補償我們因基礎設施被破壞、故障或中斷、災難性事件和災難或其他原因而產生的潛在損失。此外，在經濟上合理的條件下，我們將來可能無法獲得這樣的保險，或者根本不能獲得這樣的保險。此外，我們的保險可能不會涵蓋針對我們的所有索賠，而且為訴訟辯護，無論其價值如何，都可能代價高昂，並轉移管理層的注意力。
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此外，已完成或未來臨牀試驗的臨牀試驗數據丟失可能會導致我們的監管審批工作延遲，並顯著增加我們恢復或複製數據的成本。同樣，我們依賴其他第三方生產我們的候選產品並進行臨牀試驗，與他們的計算機系統相關的類似事件也可能對我們的業務產生重大不利影響。
我們或我們所依賴的第三方可能會受到地震、疾病爆發或其他自然災害的不利影響，而我們的業務連續性和災難恢復計劃可能無法充分保護我們免受嚴重災難的影響。
地震、疾病爆發或其他自然災害可能會嚴重擾亂我們的運營，並對我們的業務、運營結果、財務狀況和前景產生實質性的不利影響。如果發生自然災害、停電或其他事件，使我們無法使用全部或很大一部分總部，損壞關鍵基礎設施(如我們第三方CMO的製造設施)，或以其他方式中斷運營，我們可能很難，甚至在某些情況下，不可能在相當長的一段時間內繼續我們的業務。例如，由於全球冠狀病毒大流行，我們的一些第三方CMO的生產設施的運營受到幹擾，我們臨牀試驗的藥物產品供應可能會出現延誤。政府當局或企業為遏制冠狀病毒傳播而採取的任何持續或後續措施，或認為如果未來再次爆發可能需要採取此類措施的看法，可能會限制我們的CMO製造產品的能力，迫使我們關閉所依賴的設施，或增加與獲得我們候選產品的臨牀供應相關的成本，從而對我們的業務、財務狀況或運營結果產生不利影響。冠狀病毒大流行對我們業績的影響程度將取決於未來的發展，這些發展高度不確定，也無法準確預測，包括可能出現的關於冠狀病毒感染的嚴重程度和持續時間的新信息，以及遏制冠狀病毒大流行或治療其影響的行動。, 其中之一。我們目前制定的災難恢復和業務連續性計劃是有限的，不太可能在發生嚴重災難或類似事件時證明是足夠的。由於我們的災難恢復和業務連續性計劃的性質有限，我們可能會產生大量費用，特別是當這些計劃與我們缺乏地震保險結合在一起時，可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。
我們的國際業務可能會使我們面臨與在美國境外開展業務相關的商業、監管、政治、運營、財務、定價和報銷以及經濟風險。
我們目前在美國以外沒有員工，但我們正在通過全球CRO在國際上進行臨牀試驗，我們的業務戰略納入了潛在的國際擴張，以瞄準美國以外的患者羣體。如果我們在美國以外的患者羣體中獲得監管部門的批准並將我們的任何候選產品商業化，我們可能會聘請銷售代表，並在美國以外的地方開展醫生和患者協會的外聯活動。在國際上開展業務涉及許多風險，包括但不限於：
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多個、相互衝突和不斷變化的法律法規，如隱私法規、税法、進出口限制、就業法、法規要求以及其他政府批准、許可和許可證； |
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我們未能獲得並保持在不同國家使用我們產品的監管批准； |
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其他可能相關的第三方專利權； |
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知識產權保護和執法的複雜性和艱鉅性； |
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國外業務人員配備和管理困難； |
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與管理多個付款人報銷制度、政府付款人或患者自付系統相關的複雜性； |
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我們打入國際市場的能力有限； |
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金融風險，如付款週期較長、應收賬款難以收回、本地和地區性金融危機對我們產品的需求和付款的影響，以及受外幣匯率波動的影響； |
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自然災害、政治和經濟不穩定，包括戰爭、恐怖主義和政治動盪、疾病爆發(如2019年12月新型冠狀病毒株的爆發)、抵制、削減貿易和其他商業限制； |
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某些費用，其中包括差旅費、翻譯費和保險費；以及 |
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與保持準確信息以及對可能屬於美國“反海外腐敗法”、其賬簿和記錄條款或反賄賂條款權限範圍內的銷售和活動的控制相關的監管和合規風險。 |
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這些因素中的任何一個都可能嚴重損害我們潛在的國際擴張和運營，從而損害我們的運營結果。
我們發現我們的財務報告內部控制存在重大缺陷。如果我們對重大弱點的補救措施沒有效果，或者如果我們在未來經歷了更多的重大弱點，或者我們在未來未能保持有效的內部控制系統，我們可能無法準確或及時地報告我們的財務狀況或經營結果，這可能會對投資者對我們的信心造成不利影響，從而影響我們普通股的價值。
我們必須遵守修訂後的1934年證券交易法或交易法、薩班斯-奧克斯利法案和納斯達克股票市場規則和條例的報告要求。薩班斯-奧克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)要求我們保持有效的披露控制和程序，以及對財務報告的內部控制。在我們首次公開招股之前，我們是一傢俬人公司，會計人員有限，無法充分執行我們的會計程序和其他監管資源，以解決我們對財務報告的內部控制，因此，我們可能難以及時滿足這些報告要求。到目前為止，我們從未為了提供薩班斯-奧克斯利法案所要求的報告而對我們的內部控制進行審查。在我們的審查和測試過程中，我們可能會在必須提供所需報告之前發現缺陷並無法進行補救。
在編制我們2017年合併和合並財務報表的過程中，我們和我們的獨立審計師發現了我們在財務報告內部控制方面的重大弱點。重大缺陷是指財務報告內部控制的缺陷或缺陷的組合，使得我們的年度或中期合併財務報表的重大錯報有合理的可能性無法及時防止或發現。(A)重大缺陷是指財務報告內部控制的缺陷或缺陷的組合，使得我們的年度或中期合併財務報表的重大錯報有合理的可能性無法及時防止或發現。
這些重大弱點與以下方面有關：
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我們沒有足夠的人手來進行會計職能的職責分工，也沒有足夠的會計和財務報告的書面政策和程序。這些因素導致我們的管理層沒有一個正式的流程或控制來及時審查和批准日記帳分錄和相關的財務報表分析。 |
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我們沒有具備適當美國公認會計準則技術專長的財務和會計人員來識別、評估和核算複雜和非常規交易。因此，我們沒有設計和維護與有效財務報告流程所需的複雜交易相關的正式會計政策、流程和控制。 |
截至2019年12月31日，這些實質性短板已經補齊。隨着增聘財務會計人員在經濟上變得可行，我們打算採取適當和合理的步驟，通過實施適當的職責分工和會計政策和控制的正規化，繼續加強我們的內部控制。然而，我們不能向您保證，這些措施將顯著改善我們的內部控制，或防止未來出現進一步的重大弱點。
此外，在審計我們子公司Eidos截至2018年12月31日的年度合併財務報表時，Eidos及其獨立註冊會計師事務所發現了Eidos在財務報告方面的內部控制存在重大弱點，這與Eidos對複雜債務和股權交易的會計內部控制和披露控制無效有關。Eidos是一家遵守交易所法案和納斯達克股票市場規則和法規的上市公司。儘管截至2019年12月31日，這一重大弱點已得到彌補，但我們不能保證，我們或Eidos在財務報告內部控制方面的其他重大弱點或重大缺陷未來不會被發現。
我們可能會在我們的內部財務和會計控制程序系統中發現更多的弱點，這可能會導致我們的合併財務報表的重大錯報。我們對財務報告的內部控制不會阻止或檢測所有的錯誤和欺詐。一個控制系統，無論設計和操作得多好，都只能提供合理的保證，而不是絕對的保證，保證控制系統的目標將會實現。由於所有控制系統的固有限制，任何控制評估都不能絕對保證不會發生因錯誤或欺詐而導致的錯誤陳述，也不能絕對保證所有控制問題和欺詐實例都將被檢測到。
如果我們不能及時遵守薩班斯-奧克斯利法案的要求，或者如果我們不能對財務報告保持適當和有效的內部控制，我們可能無法編制及時和準確的財務報表。如果發生這種情況，我們的投資者可能會對我們報告的財務信息失去信心，我們股票的市場價格可能會下跌，我們可能會受到SEC或其他監管機構的制裁或調查。
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如果我們不能對財務報告保持有效的披露控制和內部控制系統，我們編制及時準確的財務報表或遵守適用法規的能力可能會受到損害。
作為一家上市公司，必須保持對財務報告的內部控制，並報告此類內部控制中的任何重大弱點。薩班斯-奧克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)要求我們評估和確定財務報告內部控制的有效性，並從首次公開募股(IPO)後的第二份年度報告開始，提供財務報告內部控制的管理報告。此外，一旦我們不再是一家新興的成長型公司，我們將被要求包括一份由我們的獨立註冊會計師事務所出具的財務報告內部控制的證明報告。
任何未能開發或保持有效控制，或在實施或改進過程中遇到的任何困難，都可能損害我們的經營結果，導致我們無法履行報告義務，導致我們重述前期的財務報表，或者對我們最終將被要求包括在提交給證券交易委員會的定期報告中的財務報告內部控制的管理評估和獨立註冊會計師事務所審計的結果產生不利影響。此外，只要我們收購或設立更多的合併子公司和VIE，這些實體的財務報表最初可能不是由我們編制的，我們將不會直接控制它們的財務報表編制。因此，我們的財務報告將依賴於這些實體向我們報告的內容，這可能會導致我們增加監控和審計程序，並增加未來對我們的財務流程和報告實施和保持足夠控制的難度，這可能會導致我們外部報告的延遲。特別是，當我們與沒有複雜的財務會計流程的合作伙伴建立這樣的實體時，或者我們正在快速進入新的關係，使我們的整合能力緊張時，可能會發生這種情況。此外，在審計Eidos截至2018年12月31日的財年財務報表的過程中，Eidos發現了與複雜債務和股權交易的會計相關的某些錯誤，這要求Eidos重新申報截至2018年3月31日、2018年6月30日和9月30日的季度未經審計的財務信息。, 2018年。如果我們或我們的任何上市子公司被要求在任何更長的時間內重述之前發佈的財務報表，我們的聲譽可能會受到損害，這可能會導致投資者信心喪失，並對我們的業務、經營業績和財務狀況產生重大不利影響。此外，如果我們沒有及時收到來自合併子公司或受控VIE的信息，可能會導致我們的外部報告延遲。無效的披露控制和程序以及財務報告的內部控制也可能導致投資者對我們報告的財務和其他信息失去信心，這可能會對我們普通股的交易價格產生負面影響。
從歷史上看，我們一直依賴並預計將繼續依賴第三方簽約服務提供商來協助我們的財務報告。我們正在設計和實施財務報告的內部控制，以符合薩班斯-奧克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)的要求。這一過程將是耗時、昂貴和複雜的。如果我們不能斷言我們對財務報告的內部控制是有效的，或者在未來需要的時候，如果我們的獨立註冊會計師事務所對我們的財務報告的內部控制的有效性發表了負面意見，投資者可能會對我們的財務報告的準確性和完整性失去信心，我們的普通股的市場價格可能會受到不利影響，我們可能會受到我們證券上市的證券交易所、SEC或其他監管機構的調查，這可能需要額外的財務和管理資源。
與我們的負債有關的風險
我們已經揹負了大量的債務，而且未來可能會招致更多的債務。償還債務需要大量的現金，而我們的業務可能沒有足夠的現金流來支付我們的鉅額債務。
截至2020年3月31日，我們和我們的子公司的綜合債務總額為6.425億美元，包括我們的無擔保2.50%可轉換優先票據(即2027年到期的票據)下的5.5億美元未償債務，我們修訂和重新簽署的貸款和擔保協議下的7500萬美元債務，以及EIDOS貸款協議下的1750萬美元未償債務。此外，如果信貸協議修正案按照我們目前的計劃執行，我們可能會根據該計劃向Hercules借入額外的金額，並受與這些額外借款相關的額外義務和限制的約束。在我們現有和未來債務條款的限制下，我們和我們的子公司可能會產生額外的債務，擔保現有或未來的債務，或對我們的債務進行再融資。我們可能需要用運營現金流的很大一部分來支付債務的利息和本金。我們是否有能力按計劃支付債務本金、支付利息或為我們的債務(包括在此發行的票據)進行再融資，取決於我們未來的表現以及我們從業務中產生足夠現金流的能力，這些都受到我們無法控制的經濟、金融、競爭和其他因素的影響。這樣的支付將減少我們可用於營運資本、資本支出和其他公司用途的資金，並限制我們為營運資本、資本支出、擴張計劃和其他投資獲得額外融資的能力，這反過來可能會限制我們實施業務戰略的能力，增加我們在業務、行業或整體經濟低迷時的脆弱性，限制我們計劃或應對業務和行業變化的靈活性。, 並阻止我們在商機出現時利用它們。此外，如果我們無法產生足夠的現金流來償還我們的債務併為我們的運營提供資金，我們可能需要採用一個或多個替代方案，例如出售資產、重組債務或以可能繁重或高度稀釋的條款獲得額外的股本。我們可能無法從事這些活動中的任何一項或以理想的條件從事這些活動，這可能導致我們的債務違約。
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此外，就冠狀病毒大流行對我們的業務和財務業績產生不利影響的程度而言，它還可能增加本“風險因素”一節中描述的許多其他風險，例如與我們在2027年票據和我們修訂和重新簽署的貸款和安全協議下的債務相關的風險，eidos在eidos貸款協議下的債務，我們需要籌集額外資本來支持我們的運營和償還我們的債務，以及我們遵守管理我們債務的協議中所載契約的能力。
我們在我們的可轉換優先票據項下產生了債務，並且是貸款和擔保協議的一方，該協議包含可能限制我們的業務和融資活動的經營和財務契約。
2020年3月，我們發行了2027年債券，根據該債券，我們每半年支付一次拖欠利息，年利率為2.50%。2027年債券將於2027年3月15日到期，除非提前轉換或回購，屆時我們將根據我們的選擇，以現金、我們普通股的股票或兩者的組合結算2027年債券的任何轉換。在某些情況下，債券持有人可能會要求吾等在到期日前以現金償還債券項下未償還的全部或部分本金及利息，這可能會對我們的財務業績造成不利影響。
2018年6月，我們與Hercules Capital，Inc.或Hercules簽訂了貸款和擔保協議，或貸款和擔保協議，根據該協議，我們獲得了本金總額高達3500萬美元的定期貸款。2018年12月，我們與Hercules簽訂了貸款和擔保協議修正案，根據該協議，我們獲得了一筆本金總額高達2000萬美元的額外定期貸款。於2019年5月，吾等與Hercules訂立貸款及擔保協議的第二次修訂，據此，吾等獲得本金總額高達2,000萬美元的第二筆額外定期貸款，使經修訂的貸款及擔保協議或經修訂及重訂的貸款及擔保協議項下的未償還本金總額增至7,500萬美元。修訂和重新簽署的貸款和擔保協議可能會限制我們的能力，其中包括：
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出售、轉讓或以其他方式處置我們的任何業務或財產，但有限的例外情況除外； |
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對我們的業務進行實質性的改變； |
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進行交易，導致我們股票的投票控制權發生重大變化； |
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對我們的組織結構進行一定的調整； |
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與其他單位合併、合併或者收購其他單位； |
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產生額外的債務或對我們的資產造成負擔； |
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支付股息，或進行分配，在某些情況下，回購我們的股票； |
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與我們的關聯公司進行交易； |
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償還從屬債務；或 |
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做一些特定的投資。 |
此外，根據我們修訂和重新簽署的貸款和擔保協議，我們必須遵守各種運營契約和違約條款，這些條款可能會限制我們為我們的運營提供資金、從事業務活動或擴大或全面推行我們的業務戰略的能力。違反任何此等契諾或條款可能會導致經修訂及重新訂立的貸款及擔保協議下的違約，從而可能導致該貸款項下的所有未償還債務立即到期及應付。
根據修訂和重新簽署的貸款和擔保協議，我們也有義務質押我們在子公司的股權。此外，我們的某些非運營子公司(主要參與推進我們的開發計劃的子公司以外的子公司)也有義務簽訂聯合協議，根據協議，它們還必須遵守修訂和重新簽署的貸款和擔保協議的條款。此外，我們的子公司Eidos治療公司。Eidos也是與硅谷銀行和Hercules Capital，Inc.達成的貸款和擔保協議或Eidos貸款協議的締約方，根據該協議，貸款人已同意向Eidos提供至多5500萬美元的貸款，Eidos必須訂立和維護某些財務契約、陳述和擔保以及其他習慣協議，並受慣例違約事件的約束。我們或EIDO違反我們各自貸款協議的任何行為或違約事件可能會對我們的業務、財務狀況和經營業績造成重大不利影響。
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2027年票據的條件轉換功能如果被觸發，可能會對我們的財務狀況和經營業績產生不利影響。
如果2027年票據的條件轉換功能被觸發，2027年票據的持有者將有權在指定期間內根據自己的選擇隨時轉換票據。如果一個或多個持有人選擇轉換他們的2027年票據，除非我們選擇通過只交付普通股來履行我們的轉換義務(不是支付現金而不是交付任何零碎的股份)，否則我們將被要求通過支付現金來結算我們的部分或全部轉換義務，這可能會對我們的流動性產生不利影響。此外，即使持有人不選擇轉換他們的2027年票據，根據適用的會計規則，我們也可能被要求將票據的全部或部分未償還本金重新歸類為流動負債而不是長期負債，這將導致我們的淨營運資本大幅減少。
可能以現金結算的可轉換債務證券(如2027年票據)的會計方法可能會對我們報告的財務業績產生實質性影響。
2008年5月，財務會計準則委員會(FASB)發佈了FASB工作人員職位編號。APB 14-1，轉換時可以現金結算的可轉換債務工具的會計(包括部分現金結算)，後來被編碼為會計準則編碼470-20，轉換債務和其他選項(“ASC 470-20”)。根據ASC 470-20，實體必須單獨核算可轉換債務工具(如此處提供的票據)的負債和權益部分，該等可轉換債務工具在轉換時可能全部或部分以現金結算，其方式反映發行人的經濟利息成本。ASC 470-20對2027年票據會計的影響是，要求在發行日將權益部分計入我們綜合資產負債表上股東權益的額外實收資本部分，並且為了對2027年票據的債務部分進行會計處理，權益部分的價值被視為債務貼現。因此，我們必須在本期記錄更多的非現金利息支出，這是由於票據的折現賬面價值在票據各自的條款下攤銷至其面值而產生的。我們在財務業績中報告淨收入較低，因為ASC 470-20需要利息包括當期債務折價攤銷和該工具的票面利率，這可能會對我們未來的財務業績、我們普通股的交易價格或2027年票據的交易價格產生不利影響。
此外，在某些情況下，可能全部或部分以現金結算的可轉換債務工具(例如2027年票據)目前採用庫存股方法入賬，其影響是2027年票據轉換後可發行的股份不計入每股攤薄收益，除非2027年票據的轉換價值超過其本金額。在庫存股方法下，為了稀釋每股收益的目的，如果我們選擇結算這種過剩的股票，交易的會計處理就像是為解決這種過剩所需的普通股的數量已經發行了一樣。
2019年7月，FASB發佈了一份暴露草案，提議改變上述可轉換債務工具的會計處理。根據風險敞口草案，一個實體可能不再需要單獨核算可轉換債務工具的負債和股權組成部分。這可能會產生減少非現金利息支出的影響，從而增加淨收入。此外，按照目前的建議，本金可以用股票結算的可轉換債務工具將不再允許使用庫存股方法計算每股收益。相反，if轉換的方法可以是
必需的。應用“如果轉換”的方法可能會降低我們報告的稀釋後每股收益。我們不能確定這份曝險草案會不會發行，或者會以目前的格式發行。我們也不能確定是否可能對與2027年票據相關的現行會計準則進行其他改變，或者其他方面，這可能會對我們的財務報表產生不利影響。
與我們需要額外資本相關的風險
我們將需要大量的額外資金來實現我們的業務目標。如果我們不能在需要時以可接受的條件獲得這筆資金，我們可能會被迫推遲、限制或終止我們的產品開發努力。
開發生物製藥產品既昂貴又耗時，我們預計需要大量額外資金來進行研究、臨牀前測試和人體研究，可能會建立中試規模和商業規模的製造流程和設施，並建立和發展質量控制、監管、營銷、銷售和管理能力，以支持我們現有的計劃和潛在的額外計劃。我們還負責向第三方支付費用，這些費用可能包括里程碑付款、許可維護費和版税，包括我們與學術機構或其他公司簽訂的某些協議，這些機構或公司各自項目的知識產權都是從這些機構或公司獲得的。由於任何臨牀前或臨牀開發和監管審批過程的結果高度不確定，我們無法合理估計成功完成我們可能確定的任何未來候選產品的開發、監管審批過程和商業化所需的實際金額。
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截至2020年3月31日，我們的營運資本為8.6億美元，現金、現金等價物和有價證券為9.284億美元。我們預計，我們的現金和現金等價物將足以為我們的運營提供資金，至少在本報告發表之日起的未來12個月內。然而，由於許多我們目前未知的因素，包括冠狀病毒大流行對我們研發活動的影響，我們的運營計劃可能會發生變化，我們可能需要比計劃更早地通過公共或私募股權或債務融資或其他來源(如戰略合作或許可和開發協議)尋求額外資金。我們的任何額外籌款努力都可能轉移我們的管理層對他們日常活動的注意力，這可能會對我們開發和商業化我們可能確定和追求的候選產品的能力產生不利影響。此外，這種融資可能導致股東股權稀釋，強制實施債務契約和償還義務，或其他可能影響我們業務的限制。此外，由於有利的市場條件或戰略考慮，我們可能會尋求額外的資本，即使我們認為我們目前或未來的運營計劃有足夠的資金。
我們未來的撥款需求將視乎多項因素而定，包括但不限於：
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完成正在進行和計劃中的臨牀試驗所需的時間和成本，包括Eidos正在進行的和計劃中的BBP-265第三階段臨牀試驗；我們作為二線治療的infigratinib在CCA中的第二階段臨牀試驗；作為一線治療的Infigratinib在CCA中的第三階段臨牀試驗和在UC佐劑中的Infigratinib的第三階段臨牀試驗；以及我們的BBP-589治療營養不良性大皰性表皮鬆解症的第一/2階段臨牀試驗； |
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為我們的候選產品爭取監管批准所需的時間和成本，以及監管機構可能要求的上市後研究成本； |
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我們的非臨牀研究、臨牀前研究、臨牀試驗和其他相關活動的進度、時間、範圍和成本，包括為上述正在進行和計劃中的臨牀試驗以及潛在的未來臨牀試驗及時招募患者的能力； |
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為我們的候選產品獲得足夠的臨牀和商業原料和藥品供應的成本，包括蛋白質或基因療法，如BBP-589、BBP-631和BBP-812，以及我們可能確定和開發的任何其他候選產品； |
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我們有能力與合同製造組織(CMO)成功識別和協商第三方供應和合同製造協議的可接受條款； |
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我們成功地將候選產品商業化的能力； |
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與我們的候選產品相關的製造、銷售和營銷成本，包括擴大我們的內部銷售和營銷能力或與第三方達成戰略合作以利用或利用這些能力的成本和時機； |
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我們的候選產品的銷售和其他收入(如果有)的金額和時間，包括銷售價格和是否有足夠的第三方報銷； |
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未來任何收購或發現候選產品的現金需求； |
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響應技術和市場發展所需的時間和成本； |
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獲取、許可或投資知識產權、產品、候選產品和企業的成本； |
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我們繼續發現和開發其他候選產品的能力，以及與識別其他候選產品相關的時間和成本； |
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我們吸引、聘用和挽留人才的能力；以及 |
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維護、擴大和保護我們的知識產權組合的成本。 |
在我們需要的時候，在可以接受的條件下，或者根本就沒有額外的資金可用。如果我們不能及時獲得足夠的資金，我們可能會被要求推遲、限制或終止一個或多個研究或開發計劃或任何候選產品的商業化，或者無法根據需要擴大業務或以其他方式利用商機，這可能會對我們的業務、前景、財務狀況和運營結果產生重大影響。
籌集額外資本可能會對我們現有的股東造成稀釋，限制我們的運營，或者要求我們以不利的條款放棄對當前候選產品或任何未來候選產品的權利。
我們可以通過任何數量的可用來源尋求額外資本，包括但不限於公共和私人股本發行、債務融資、戰略合作伙伴關係和聯盟以及許可安排。我們以及間接的我們的股東將承擔發行和服務任何此類證券以及建立和維持任何此類戰略合作伙伴關係或其他安排的費用。由於我們未來發行債務或股權證券的任何決定將取決於市場狀況和其他我們無法控制的因素，因此我們無法預測或估計未來任何融資交易的金額、時間或性質。如果我們通過出售額外的股權或債務證券來籌集額外資本，您的所有權權益將被稀釋，並且條款可能包括清算或其他對您作為股東的權利產生不利影響的優惠。招致……的招致
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額外的債務將導致固定支付義務的增加，並可能涉及額外的限制性公約，例如對我們產生額外債務的能力的限制，對我們獲取、出售或許可知識產權的能力的限制，以及可能對我們開展業務的能力產生不利影響的其他經營限制。此外，我們與第三方達成的任何未來合作都可能在短期內提供資金，但會限制我們未來的潛在現金流和收入。如果我們通過戰略合作伙伴關係和聯盟以及與第三方的許可安排籌集額外資金，我們可能不得不放棄對我們的技術或候選產品的寶貴權利，或者以不利的條款授予許可證或其他權利。
此外，如果我們的一家子公司通過向第三方發行股權證券來籌集資金，我們股東在該子公司的股權可能會大幅減少。如果我們的某家子公司通過協作和許可安排籌集額外資金，則可能需要放棄對我們的技術或候選產品的某些權利，或者以對我們不利的條款授予許可。
如果我們進行其他收購或戰略合作，這可能會增加我們的資本金要求，稀釋我們的股東，導致我們產生債務或承擔或有負債，並使我們面臨其他風險。
我們未來可能會進行各種收購和戰略合作，包括許可或收購互補的產品、知識產權、技術或業務。任何收購或戰略合作伙伴關係都可能帶來許多風險，包括：
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運營費用和現金需求增加； |
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承擔債務或或有負債； |
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發行我們的股權證券，這將導致我們的股東被稀釋； |
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吸收被收購公司的業務、知識產權、產品和候選產品，包括與整合新人員相關的困難； |
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將我們管理層的注意力從我們現有的產品計劃和計劃上轉移，以尋求這樣的收購或戰略合作伙伴關係； |
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留住關鍵人員的困難和我們保持關鍵業務關係能力的不確定性； |
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與此類交易的另一方相關的風險和不確定性，包括該方及其現有產品或候選產品的前景和監管批准；以及 |
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我們無法從獲得的知識產權、技術和/或產品中獲得足夠的收入來實現我們的目標，甚至無法抵消相關的交易和維護成本。 |
此外，如果我們進行這樣的交易，我們可能會發行稀釋證券，承擔或產生債務，產生鉅額一次性費用，並收購可能導致重大未來攤銷費用的無形資產，任何這些都可能對我們的業務、前景、財務狀況和運營結果產生重大不利影響。
與我們普通股相關的風險
我們是一家“新興成長型公司”，我們不能確定降低適用於新興成長型公司的報告要求是否會降低我們的普通股對投資者的吸引力。
我們是“就業法案”中定義的“新興成長型公司”，我們打算利用一些適用於其他非新興成長型公司的上市公司的報告要求豁免，包括：
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在我們首次提交Form 10-K年度報告之前，除了任何要求的未經審計的中期財務報表外，只允許提供兩年的已審計財務報表，並相應減少“管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析”的披露； |
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在評估本公司財務報告內部控制時，未要求遵守審計師的認證要求； |
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沒有被要求遵守上市公司會計監督委員會可能採取的關於強制輪換審計公司的任何要求，或者不遵守提供關於審計和財務報表的補充信息的審計師報告的補充； |
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減少有關高管薪酬的披露義務；以及 |
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不需要就高管薪酬進行不具約束力的諮詢投票，也不需要事先未經批准的任何黃金降落傘支付獲得股東批准。 |
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我們無法預測投資者是否會因為我們依賴這些豁免而發現我們的普通股吸引力下降。如果一些投資者因此發現我們的普通股吸引力下降，我們的普通股交易市場可能會變得不那麼活躍，我們的股價可能會更加波動。我們可能會利用這些報告豁免，直到我們不再是一家新興的成長型公司。我們將一直是一家新興的成長型公司，直到(1)2024年12月31日，(2)財政年度的最後一天，我們的年度總收入至少為10.7億美元，或(3)我們被視為大型加速申請者的日期，這意味着截至前一年6月30日，我們由非關聯公司持有的普通股的市值超過7億美元，(4)在前一年中，我們發行了超過10億美元的不可轉換債務證券。
根據就業法案第107(B)條，新興成長型公司可以推遲採用新的或修訂的會計準則，直到這些準則適用於私營公司。根據就業法案第107(B)節，我們已選擇使用延長的過渡期來遵守就業法案第102(B)(2)節下的新的或修訂的會計準則。這次選舉使我們能夠推遲採用新的或修訂的會計準則，這些準則對上市公司和私營公司具有不同的生效日期，直到這些準則適用於私營公司。因此，我們的財務報表可能無法與符合上市公司生效日期的公司進行比較，如果將我們與這些公司進行比較，我們的股東和潛在投資者可能難以分析我們的經營業績。
我們普通股的市場價格一直很不穩定，而且可能會很不穩定，購買我們普通股的人可能會遭受重大損失。
我們普通股的市場價格已經並可能繼續波動。我們的股價已經並可能會因各種因素而大幅波動，這些因素包括：
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我們的臨牀前研究或臨牀試驗出現不良結果或延遲； |
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針對我們候選產品的目標適應症的第三方候選產品的臨牀試驗中出現不良反應或其他陰性結果的報告； |
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我們無法以合理的條件或根本不能獲得額外的資金； |
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為我們的候選產品提交IND、BLA或NDA的任何延遲，以及與FDA對該IND、BLA或NDA的審查相關的任何不利發展或被認為不利的發展； |
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未能成功開發我們的候選產品並將其商業化； |
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我們就當前產品候選、潛在新產品候選和公司的收購和/或許可內發佈的公告； |
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未能維持我們現有的許可安排或簽訂新的許可和協作協議； |
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我們或我們的許可人未能起訴、維護或執行我們的知識產權； |
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適用於未來產品的法律、法規的變更； |
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無法為我們的候選產品獲得足夠的臨牀或商業供應，或無法以可接受的價格做到這一點； |
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不利的監管決定，包括未能與適用的監管機構就我們計劃的臨牀試驗的設計或範圍達成協議； |
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未能獲得並維護我們候選產品的法規排他性； |
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我們的競爭對手對新產品或其他治療我們目標疾病適應症的方法進行監管批准或商業化； |
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未能達到或超過我們可能向公眾或投資界提供的財務預測； |
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公眾、立法機構、監管機構和投資界對製藥行業的看法； |
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宣佈我們、我們的戰略合作伙伴或我們的競爭對手的重大收購、戰略合作伙伴關係、合資企業或資本承諾； |
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與專有權有關的爭議或其他發展，包括專利、訴訟事項和我們為我們的技術獲得專利保護的能力； |
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本公司主要科研人員或管理人員的增減； |
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針對我們的重大訴訟，包括專利或股東訴訟； |
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同類公司的市場估值變化； |
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大量出售或潛在出售我們的普通股；以及 |
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我們普通股的交易量。 |
此外，在股票市場交易的公司，特別是納斯達克，經歷了極端的價格和成交量波動，這些波動往往與這些公司的經營業績無關或不成比例。廣泛的市場和行業因素，包括冠狀病毒大流行對全球經濟的影響，可能會對我們普通股的市場價格產生負面影響，無論我們的實際經營業績如何。
未來出售和發行我們的普通股或購買普通股的權利，包括根據我們的股權激勵計劃，將導致我們股東的所有權百分比進一步稀釋，並可能導致我們的股票價格下跌。
我們未來將需要額外的資金來繼續我們計劃中的業務。如果我們通過發行股權證券來籌集額外資本，我們的股東可能會經歷嚴重的稀釋。我們可以在一次或多次交易中以我們不時確定的價格和方式出售普通股、可轉換證券或其他股權證券。如果我們在一次以上的交易中出售普通股、可轉換證券或其他股權證券，投資者可能會因隨後的出售而被嚴重稀釋。這些出售也可能導致我們現有股東的實質性稀釋，新的投資者可能獲得優於我們現有股東的權利。
根據我們的2019年股票期權和激勵計劃，或2019年計劃，我們被授權向我們的員工、董事和顧問授予股票期權和其他基於股票的獎勵。此外，根據我們的2019年激勵股權計劃，我們有權向目前未受僱於我們或我們的子公司的未來高級管理人員和員工授予股票期權和其他基於股票的獎勵。如果我們的董事會決定增加未來可供授予的股票數量，而我們的股東在我們的年度會議上批准了這樣的增加，我們的股東可能會經歷額外的稀釋，我們的股票價格可能會下跌。
我們總流通股的很大一部分被限制立即轉售，但可能在不久的將來出售到市場，這可能導致我們普通股的市場價格大幅下降。
在公開市場上出售我們的大量普通股隨時都有可能發生。這些出售，在市場對峙協議到期、本協議提前發佈，或者市場認為持有大量普通股的人打算出售股票後，可能會降低我們普通股的市場價格。
截至2019年重組時發行和發行的未歸屬限制性股票和普通股的股票，將在該等股票歸屬(如適用)和任何適用的市場對峙協議到期後立即可供出售。根據我們的股權激勵計劃或根據這些計劃授予的未來獎勵，在適用的歸屬時間表、任何適用的市場對峙協議的規定以及修訂後的1933年證券法或證券法下的第144條和第701條的規定允許的範圍內，根據我們的股權激勵計劃或根據這些計劃授予的未來獎勵，發行的股票將可以在公開市場出售。
根據條件，我們普通股的某些持有者有權要求我們提交關於他們股票的登記聲明，或將他們的股票包括在我們可能為自己或其他股東提交的登記聲明中。我們還提交了S-8表格的登記聲明，登記根據我們的股權補償和股權激勵計劃發行或預留供未來發行的普通股股票的發行。根據這些註冊表S-8註冊的股票在發行時可以在公開市場上自由出售，一旦授予，受適用於附屬公司的數量限制。如果這些額外的股票中有任何一股在公開市場上出售，或者如果人們認為它們將被出售，我們普通股的市場價格可能會下降。
如果證券分析師不發表關於我們業務的研究或報告，或者如果他們發表對我們股票的負面評價，我們的股票價格可能會下跌。
我們普通股的交易市場在一定程度上依賴於行業或金融分析師發佈的關於我們或我們業務的研究和報告。如果跟蹤我們業務的一位或多位分析師下調了他們對我們股票的評估，我們的股票價格可能會下跌。如果這些分析師中的一位或多位停止跟蹤我們的股票，我們可能會失去我們股票在市場上的可見度，這反過來可能會導致我們的股價下跌。
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我們的主要股東和我們管理層的某些成員擁有我們相當大比例的股票，並將能夠對有待股東批准的事項施加重大控制。
根據我們截至2020年3月31日的已發行普通股，KKR Genetic Disorder L.P.或連同其附屬公司KKR、Viking Global Opportunities Iniquid Investments Sub-Master LP和我們的首席執行官Neil Kumar實益擁有我們已發行普通股的49.4%。這些股東將有能力通過他們的所有權地位來影響我們。這些股東可能能夠決定所有需要股東批准的事項。例如，這些股東共同行動，可能能夠控制董事選舉、修改我們的組織文件、批准任何合併、出售資產或其他重大公司交易。這可能會阻止或阻止對我們普通股的主動收購提議或報價，您可能認為這符合您作為我們股東之一的最佳利益。
我們修訂和重述的公司註冊證書以及修訂和重述的章程中的條款，以及特拉華州法律中的條款，可能會使第三方更難收購我們或增加收購我們的成本，即使這樣做會使我們的股東受益或罷免我們目前的管理層。
我們修訂和重述的公司註冊證書以及修訂和重述的法律和特拉華州法律包含的條款可能會延遲或阻止我們控制權的變更或我們管理層的變更。我們修訂和重述的公司註冊證書和修訂和重述的章程包括以下規定：
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授權“空白支票”優先股，無需股東批准即可由我公司董事會發行，並可能包含比我公司普通股更高的投票權、清算權、股息權和其他權利； |
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創建一個分類的董事會，其成員交錯任職三年； |
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明確規定，我們的股東特別會議只能由我們的董事會或持有我們已發行有表決權股票至少25%的股東召開； |
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經書面同意，禁止股東採取行動； |
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建立股東批准提交年度股東大會的預先通知程序，包括建議提名的董事會成員人選； |
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規定我們董事會的空缺只能由當時在任的大多數董事(即使不足法定人數)或當時有權在董事選舉中投票的大多數股本流通股的持有者填補，否則我們的董事會空缺必須由當時在任的大多數董事填補，即使不足法定人數，也必須由當時有權在董事選舉中投票的大多數已發行股本的持有者填補； |
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明確規定任何股東不得在任何董事選舉中累計投票權； |
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明確授權本公司董事會修改、更改或廢除本公司修訂和重述的章程；以及 |
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需要我們普通股持有者的絕對多數票才能修改我們修訂和重述的公司註冊證書以及修訂和重述的章程中的特定條款。 |
這些條款單獨或共同可能會推遲或阻止敵意收購、控制權變更或我們管理層的變動。
此外，由於我們是在特拉華州註冊成立的，我們受特拉華州公司法第2203節的規定管轄，該條款限制擁有我們已發行有表決權股票超過15%的股東與我們合併或合併的能力。我們修訂和重述的公司註冊證書或修訂和重述的章程或特拉華州法律中任何具有延遲或威懾控制權變更的條款都可能限制我們的股東從他們持有的我們普通股股份中獲得溢價的機會，還可能影響一些投資者願意為我們的普通股支付的價格。
我們修訂和重述的法律指定特定的法院作為我們股東可能發起的某些訴訟的獨家論壇，這可能會限制我們的股東獲得有利的司法論壇解決與我們的糾紛的能力。
根據我們修訂和重述的法律，除非我們書面同意選擇替代法院，否則特拉華州衡平法院(或者，如果衡平法院沒有管轄權，則是特拉華州地區聯邦地區法院或特拉華州其他州法院)將是州法律索賠的唯一和獨家法院，這些訴訟涉及(I)代表我們提起的任何派生訴訟或訴訟；(Ii)任何聲稱我們的任何人違反受託責任或其他不當行為的訴訟。(Iii)根據特拉華州公司法或我們的公司註冊證書或章程的任何條款向我們提出索賠的任何訴訟；(Iv)解釋、應用、強制執行或確定我們的公司註冊證書或章程的有效性的任何訴訟；或(V)主張受內部事務理論管轄的索賠的任何訴訟。這一排他性論壇條款將不適用於根據證券法或交易法產生的任何訴訟原因。我們修訂和重述的章程中的論壇選擇條款可能會限制我們的股東在與我們的糾紛中獲得有利的司法論壇的能力。
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我們的經營業績可能會大幅波動，這使得我們未來的經營業績難以預測，並可能導致我們的經營業績低於預期或我們的指導。
我們的季度和年度經營業績在未來可能會有較大波動，這使得我們很難預測未來的經營業績。我們的經營業績可能會因各種因素而波動，其中許多因素是我們無法控制的，可能很難預測，包括但不限於以下因素：
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BBP-265、BBP-831、BBP-454和BBP-631的臨牀開發活動的時間、結果、成本和投資水平，以及我們可能確定和追求的任何其他候選產品，這些可能會不時發生變化； |
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製造BBP-009和我們可能確定的相關材料或其他候選產品的成本，可能會根據生產數量和與製造商的協議條款而有所不同； |
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我們有能力根據我們的計劃進行BBP-265、BBP-831、BBP-454和BBP-631的臨牀試驗，並獲得監管部門對BBP-265、BBP-831、BBP-454和BBP-631或我們可能確定的其他候選產品的批准，以及我們可能獲得任何此類批准的時間和範圍； |
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競爭產品候選的臨牀試驗的時機和成功或失敗，或我們行業競爭格局中的任何其他變化，包括我們的競爭對手或合作伙伴之間的整合； |
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我們或將要或可能發生的獲取或開發其他候選產品和技術的支出； |
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我們吸引、聘用和留住人才的能力； |
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對BBP-265、BBP-831、BBP-454、BBP-631或我們可能確定的其他候選產品的需求水平，如果它們獲得批准，可能會有很大差異； |
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未來會計公告或會計政策變更； |
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關於BBP-265、BBP-831、BBP-454、BBP-631或我們可能確定的其他候選產品(如果獲得批准)以及與我們候選產品競爭的現有和潛在未來藥物的風險/效益概況、成本和報銷政策；以及 |
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不斷變化和動盪的美國、歐洲和全球經濟環境，包括與全球冠狀病毒大流行相關的波動性。 |
這些因素的累積影響可能導致我們季度和年度經營業績的大幅波動和不可預測性。因此，對我們的經營業績進行逐期比較可能沒有意義。這種變化性和不可預測性也可能導致我們無法滿足行業或金融分析師或投資者對任何時期的預期。如果我們的經營業績低於分析師或投資者的預期，或低於我們可能向市場提供的任何預測，或者如果我們向市場提供的預測低於分析師或投資者的預期，我們普通股的價格可能會大幅下跌。
我們未來利用淨營業虧損、結轉和某些其他税收屬性的能力可能是有限的。
在我們的歷史中，我們遭受了巨大的虧損，我們預計在不久的將來不會盈利，而且我們可能永遠也不會實現盈利。在我們繼續產生應税虧損的情況下，未使用的虧損將結轉以抵消未來應税收入的一部分(如果有的話)，但如果是在2018年之前產生的結轉，則受該等結轉期滿的限制。此外，根據修訂後的1986年“國內税法”(Internal Revenue Code)第382和383條或該法規，如果一家公司經歷了“所有權變更”，通常定義為在三年期間其股權所有權變化超過50個百分點(按價值計算)，則該公司利用變更前淨營業虧損結轉(NOL)和其他變更前税收屬性(如研發税收抵免)來抵消變更後收入或税收的能力可能是有限的。我們之前的股票發行和我們股票所有權的其他變化可能導致了這種所有權變化。此外，我們未來可能會因為股票所有權的變化而經歷所有權的變化，其中一些變化不在我們的控制範圍之內。因此，如果我們賺取淨應税收入，我們使用變更前的NOL來抵消美國聯邦應税收入的能力可能會受到限制，這可能會導致我們未來的納税義務增加。由於我們的公司結構，我們的某些子公司或受控實體產生的NOL可能無法抵銷其他子公司、受控實體或BridgeBio賺取的應税收入，因此我們利用NOL抵銷未來應税收入的能力可能會受到額外的限制。此外，根據税法，, 在任何課税年度，我們獲準扣除的2017年後的NOL金額不得超過該年度應納税所得額的80%。税法通常取消將任何NOL結轉到前幾個納税年度的能力，同時允許2017年後未使用的NOL無限期結轉。由於税法的變化、監管變化或其他不可預見的原因，我們現有的NOL可能到期或無法抵消未來的所得税債務，這是有風險的。在州一級，可能還會有暫停或以其他方式限制NOL使用的時期，這可能會加速或永久增加州應繳税款。基於這些原因，即使我們實現盈利，我們也可能無法從使用NOL中獲得税收優惠。
100
全面的税制改革立法可能會對我們的商業和財政狀況造成不利影響。
2017年12月22日，税法簽署成為法律。除其他事項外，“税法”對公司税進行了重大改革，其中包括：(一)將公司税率從最高邊際税率35%降至統一税率21%；(二)將利息支出的扣税限制在調整後收益的30%(某些小企業除外)；(三)將2018年或之後產生的淨營業虧損的淨營業虧損扣減額限制在本年度應納税所得額的80%以內，並取消淨營業虧損結轉；(四)對2018年或之後產生的淨營業虧損的離岸收益進行一次性徵税；(Iii)將2018年或之後產生的淨營業虧損的扣除限制在本年度應税收入的80%以內，並取消淨營業虧損結轉；(Iv)對2018年或之後產生的淨營業虧損的離岸收益進行一次性徵税。(V)立即扣除某些新投資，而不是隨着時間的推移扣除折舊費用，以及(Vi)修改或廢除許多業務扣除和抵免。根據税法，2018年和未來幾年發生的任何聯邦淨運營虧損現在都可以無限期結轉。目前還不確定各州是否以及在多大程度上會遵守新頒佈的聯邦税法。我們將繼續研究税法可能對我們業務產生的影響。
我們從來沒有也不打算為我們的普通股支付股息，因此，我們的股東實現投資回報的能力將取決於我們普通股價格的升值。
我們從未為我們的任何股本支付過現金紅利，目前也不打算在可預見的未來對我們的普通股支付任何現金紅利。此外，根據與Hercules修訂並重新簽署的貸款和擔保協議，我們不得宣佈或支付任何現金股息或對任何類別的股本或任何其他股權進行現金分配，除非在有限的情況下。我們目前打算將未來的收益(如果有的話)用於投資，為我們的增長提供資金。因此，在可預見的未來，你不太可能從你的普通股上獲得任何股息。由於我們不打算支付股息，您是否有能力從您的投資中獲得回報，將取決於我們普通股未來的市場價值是否會升值。不能保證我們的普通股會升值，甚至不能保證我們的持有者購買它的價格會保持不變。
作為一家新的上市公司，我們將產生巨大的成本，我們的管理層將花費大量時間在新的合規倡議上。
作為一家上市公司，我們承擔了大量的法律、會計和其他費用，這是我們作為私人公司沒有發生的。我們必須遵守交易法的報告要求，其中要求我們向證券交易委員會提交關於我們的業務和財務狀況以及我們的合併子公司的年度、季度和當前報告。此外，“薩班斯-奧克斯利法案”，以及美國證券交易委員會和納斯達克後來為實施“薩班斯-奧克斯利法案”的規定而採納的規則，對上市公司提出了重大要求，包括要求建立和維持有效的披露和財務控制，以及改變公司治理做法。
此外，2010年7月，“多德-弗蘭克華爾街改革和消費者保護法案”(Dodd-Frank Wall Street改革and Consumer Protection Act)或“多德-弗蘭克法案”(Dodd-Frank Act)頒佈。多德-弗蘭克法案中有重要的公司治理和高管薪酬相關條款，要求SEC在這些領域採取額外的規章制度，例如“薪酬話語權”和代理訪問。最近的立法允許新興成長型公司在更長的時間內實施其中許多要求，從我們的IPO定價起最長可達5年。我們打算利用這項新法例，但不能保證我們不會被要求比預算或計劃更早實施這些規定，從而招致意想不到的費用。股東激進主義、當前的政治環境以及目前高度的政府幹預和監管改革可能會導致大量新的法規和披露義務，這可能會導致額外的合規成本，並影響我們以目前無法預期的方式運營業務的方式。
我們預計，作為一家上市公司，適用於我們的規則和條例將大幅增加我們的法律和財務合規成本，並使一些活動更加耗時和昂貴。如果這些要求將我們管理層和員工的注意力從其他業務上轉移開，它們可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果產生實質性的不利影響。增加的成本將減少我們的淨收入或增加我們的淨虧損，並可能要求我們降低其他業務領域的成本，包括我們的子公司。例如，我們預計這些規則和規定將使我們更難和更昂貴地獲得董事和高級管理人員責任保險，我們可能需要承擔大量費用才能保持相同或類似的保險範圍。我們無法預測或估計響應這些要求可能產生的額外成本的金額或時間。這些要求的影響也可能使我們更難吸引和留住合格的人員加入我們的董事會、我們的董事會委員會或擔任高管。
101
第二條股權證券的未登記銷售和所得資金的使用。
(A)出售非註冊證券
我們向初始購買者發售(“可轉換票據發售”)2027年到期的2.50%可轉換優先票據(“2027年票據”)是根據證券法第4(A)(2)條規定的豁免註冊作出的。BridgeBio依靠這一豁免註冊，部分原因是初始購買者在2027年債券購買協議中所作的陳述，包括初始購買者只會向他們認為是證券法第144A條所指的合格機構買家提供、出售或交付2027年債券。
2027年債券和2027年債券轉換後可發行的BridgeBio普通股(如果有的話)尚未根據證券法註冊，在沒有註冊或適用的註冊豁免要求的情況下，不得在美國發售或出售。
(B)普通股公開發行所得款項的使用
2019年6月26日，我們關於首次公開募股的S-1表格註冊聲明(第333-231759號和第333-232376號文件)被美國證券交易委員會宣佈生效。2019年7月1日，我們以每股17美元的價格發行和出售了總計23,575,000股普通股(包括根據承銷商購買額外股票的選擇權出售的3,075,000股)，總現金收益為3.662億美元，扣除2,810萬美元的承銷折扣和佣金以及發行成本後，我們以每股17美元的價格發行和出售了普通股本公司並無直接或間接向(I)本公司任何高級職員或董事或其聯繫人、(Ii)擁有本公司任何類別股權證券10%或以上的任何人士或(Iii)本公司的任何聯屬公司支付該等開支，但以下情況除外：首次公開發售的承銷商KKR Capital Markets LLC收取了本公司就是次IPO支付的部分承銷折扣及佣金，而KKR Capital Markets LLC的聯屬公司持有本公司超過10%的普通股。
摩根大通證券公司(J.P.Morgan Securities LLC)、高盛公司(Goldman Sachs&Co.LLC)、傑富瑞公司(Jefferies LLC)和SVB Leerink LLC是承銷商的代表。
與招股説明書中所描述的相比，我們首次公開募股所得資金的計劃用途沒有實質性變化。
(C)發行人購買公司股權證券
BridgeBio使用2027年票據發售淨收益中的約7500萬美元，在某些初始購買者2027年票據發售結束的同時回購了2414681股普通股，這些交易是通過初始購買者之一或其附屬公司與2027年票據定價同時進行的私人談判交易。回購中商定的每股普通股收購價相當於31.06美元，這是BridgeBio上次報告的2020年3月4日在納斯達克全球精選市場出售BridgeBio普通股的價格。
第3項高級證券違約
一個也沒有。
第四項礦山安全資料披露
不適用。
第5項其他資料
一個也沒有。
102
第六項展品
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陳列品 數 |
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展品名稱 |
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形式 |
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文件編號 |
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陳列品 |
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申報日期 |
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3.1 |
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現行有效的註冊人註冊證書的修訂和重新印製 |
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8-K |
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001-38959 |
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3.1 |
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2019年7月3日 |
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3.2 |
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經修訂和重新修訂的註冊人現行章程 |
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8-K |
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001-38959 |
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3.2 |
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2019年7月3日 |
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4.1 |
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普通股證書樣本 |
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S-1 |
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333-231759 |
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4.1 |
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2019年6月24日 |
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4.3 |
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註冊人及其某些股東之間的註冊權協議，日期為2019年6月26日 |
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S-1 |
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333-231759 |
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4.3 |
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2019年5月24日 |
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4.4 |
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契約，日期為2020年3月9日，由BridgeBio Pharma，Inc.和美國銀行全國協會(U.S.Bank National Association)作為受託人 |
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8-K |
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001-38959 |
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4.1 |
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2020年3月10日 |
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4.5 |
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全球票據形式，代表BridgeBio Pharma公司2027年到期的2.50%可轉換優先票據。 |
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8-K |
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001-38959 |
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4.2 |
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2020年3月10日 |
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10.1# |
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BridgeBio Pharma，Inc.之間的邀請函和詹姆斯·C·蒙塔齊(James C.Momtazee)，日期為2020年2月23日 |
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10-K |
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001-38959 |
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10.38 |
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2020年3月3日 |
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10.2 |
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已設置上限的呼叫交易的確認表格 |
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8-K |
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001-38959 |
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10.1 |
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2020年3月10日 |
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31.1 |
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根據依照2002年“薩班斯-奧克斯利法案”第302節通過的“1934年證券交易法”第13a-14(A)和15d-14(A)條對主要行政人員的認證 |
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在此存檔 |
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31.2 |
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根據依照2002年“薩班斯-奧克斯利法案”第302節通過的“1934年證券交易法”第13a-14(A)和15d-14(A)條認證首席財務官 |
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在此存檔 |
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32.1* |
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依據2002年“薩班斯-奧克斯利法案”第906條通過的“美國法典”第18編第1350條對主要行政官員的認證 |
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在此存檔 |
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32.2* |
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依據2002年薩班斯-奧克斯利法案第906條通過的“美國法典”第18編第1350條對首席財務官的證明 |
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在此存檔 |
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*101.INS |
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XBRL實例文檔 |
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**101.SCH |
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XBRL分類擴展架構文檔 |
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在此存檔 |
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**101.CAL |
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XBRL分類擴展計算鏈接庫文檔 |
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在此存檔 |
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*101.DEF |
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XBRL分類擴展定義Linkbase文檔 |
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在此存檔 |
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**101.LAB |
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XBRL分類擴展標籤Linkbase文檔 |
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在此存檔 |
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*101.PRE |
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XBRL分類擴展演示文稿鏈接庫文檔 |
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在此存檔 |
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* |
就修訂後的1934年《證券交易法》(以下簡稱《交易法》)第18節而言，本證明不會被視為已提交，或以其他方式承擔該節的責任。此類認證不會被視為 |
103
|
以引用方式併入根據修訂後的1933年證券法或交易法提交的任何申請，但通過引用明確併入此類申請的範圍除外。 |
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# |
指管理合同或任何補償計劃、合同或安排。 |
104
簽名
根據1934年證券交易法的要求，註冊人已正式促使本報告由正式授權的下列簽名人代表其簽署。
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BridgeBio Pharma，Inc. |
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日期：2020年5月13日 |
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依據： |
/s/尼爾·庫馬爾 |
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尼爾·庫馬爾，博士。 |
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首席執行官兼董事 |
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(首席行政主任) |
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日期：2020年5月13日 |
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依據： |
/s/s布萊恩·斯蒂芬森 |
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布萊恩·斯蒂芬森(Brian Stephenson)，博士，CFA |
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首席財務官 |
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(首席財務官) |
105