美國

證券交易委員會

華盛頓特區20549

表格10-Q

(馬克一)

截至2020年3月31日的季度

或

由_至_的過渡期

委託檔案編號：001-38682

科迪亞克科學公司

(註冊人的確切姓名，詳見其約章)

註冊人電話號碼，包括區號：(650)281-0850

根據該法第12(B)條登記的證券：

用複選標記表示註冊人(1)是否在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類報告的較短期限內)提交了1934年證券交易法第13條或第15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內是否符合此類提交要求。是，否，☐

用複選標記表示註冊人是否在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T規則第405條(本章232.405節)要求提交的每個交互數據文件。是，否，☐

用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司還是新興的成長型公司。請參閲“交易法”第12b-2條中“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小報告公司”和“新興成長型公司”的定義。

如果是新興成長型公司，請通過複選標記表明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據“交易法”第13(A)條規定的任何新的或經修訂的財務會計準則。

用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如交易法第12b-2條所定義)。是，☐否

截至2020年4月30日，註冊人擁有44,484,495股普通股，每股面值0.0001美元，已發行。

關於前瞻性陳述的特別説明

這份關於Form 10-Q的季度報告包含“前瞻性陳述”，符合修訂後的“1934年證券交易法”或“交易法”第21E節的含義。這些前瞻性陳述主要基於我們目前對影響我們業務財務狀況的未來事件和財務趨勢的預期和預測。前瞻性陳述不應被解讀為對未來業績或結果的保證，也不一定是對實現此類業績或結果的時間或時間的準確指示。前瞻性陳述基於作出這些陳述時可獲得的信息和/或管理層當時對未來事件的善意信念，會受到風險和不確定因素的影響，這些風險和不確定因素可能會導致實際業績或結果與前瞻性陳述中表達或建議的情況大不相同。

前瞻性陳述包括所有非歷史事實的陳述。在某些情況下，您可以通過諸如“可能”、“可能”、“將會”、“目標”、“打算”、“應該”、“可能”、“可以”、“將會”、“預期”、“相信”、“預期”、“項目”、“目標”、“設計”、“估計”、“預測”、“潛在”、“預期”、“相信”、“預期”、“項目”、“目標”、“設計”、“估計”、“預測”、“潛在“計劃”或這些術語的否定，或旨在識別前瞻性表述的類似表述和可比術語。這些陳述反映了我們對未來事件的當前看法，是基於假設的，受到風險和不確定因素的影響，包括本季度報告中題為“第II部分，第1A項-風險因素”的10-Q表格部分以及本報告其他部分中的陳述。前瞻性陳述包括但不限於有關以下方面的陳述：

i

所有前瞻性陳述均基於我們在本Form 10-Q季度報告發布之日獲得的信息，除非法律另有要求，否則在本Form 10-Q季度報告發布之日之後，我們不會更新任何前瞻性陳述。我們的實際結果可能與本季度報告(Form 10-Q)中討論的結果大不相同。本Form 10-Q季度報告中包含的前瞻性聲明，以及我們不時做出的其他書面和口頭預測聲明，都會受到一定風險和不確定性的影響，可能會導致實際結果與前瞻性聲明中預期的結果大不相同，您不應將這些聲明視為我們或任何其他人對我們將在任何特定時間框架內實現我們的目標和計劃的聲明或擔保，或者根本不應將這些聲明視為我們的保證。可能導致這種差異的因素包括但不限於在以下討論中和本季度報告中題為“第II部分，第1A項-風險因素”的本季度報告10-Q部分中討論的那些因素，這些因素包括但不限於以下討論和本季度報告中題為“第II部分，第1A項-風險因素”的部分。

此外，“我們相信”的聲明和類似的聲明反映了我們對相關主題的信念和意見。這些陳述是基於截至本季度報告10-Q表格之日向我們提供的信息，雖然我們認為這些信息構成了此類陳述的合理基礎，但此類信息可能是有限或不完整的，我們的陳述不應被解讀為表明我們已對所有潛在可用的相關信息進行了徹底的調查或審查。這些陳述本質上是不確定的，告誡投資者不要過度依賴這些陳述。

本報告中出現的所有品牌名稱或商標均為其各自所有者的財產。除非上下文另有要求，本報告中提及的“科迪亞克”即“公司”、“我們”、“我們”和“我們”指的是科迪亞克科學公司。

II

目錄

三、

第一部分-財務信息

第1項財務報表(未經審計)

科迪亞克科學公司

簡明綜合資產負債表

(以千為單位，不包括每股和每股金額)

(未經審計)

附註是這些簡明綜合財務報表的組成部分。

1

科迪亞克科學公司

簡明合併經營報表與全面虧損

(以千為單位，不包括每股和每股金額)

(未經審計)

附註是這些簡明綜合財務報表的組成部分。

2

科迪亞克科學公司

股東權益簡明合併報表

(以千為單位，不包括每股和每股金額)

(未經審計)

附註是這些簡明綜合財務報表的組成部分。

3

科迪亞克科學公司

簡明現金流量表合併表

(千)

(未經審計)

附註是這些簡明綜合財務報表的組成部分。

4

科迪亞克科學公司

未經審計的簡明合併財務報表附註

(以千為單位，不包括每股和每股數據)

1.公司

科迪亞克科學公司該公司(“本公司”)是一家臨牀階段的生物製藥公司，專門從事治療慢性、高發病率視網膜疾病的新療法。該公司將其幾乎所有的時間和精力都投入到研發、籌集資金和招聘人員上。

流動資金

截至2020年3月31日，該公司的現金、現金等價物和有價證券為4.304億美元。雖然公司自成立以來出現了重大的運營虧損，預計在可預見的未來將繼續出現運營虧損和負運營現金流，但公司相信，現金、現金等價物和有價證券將足以滿足本10-Q表日後12個月的預期運營和資本支出需求。

2.重要會計政策摘要

列報依據和合並原則

隨附的簡明綜合財務報表未經審核，並已根據適用於中期的美國公認會計原則(“GAAP”)編制。管理層認為，簡明綜合財務報表包括所有必要的正常和經常性調整，以公平地反映公司在報告期內的財務狀況和經營結果。

這些簡明綜合財務報表的編制與本公司於2020年3月16日提交給美國證券交易委員會(SEC)的Form 10-K年度報告中包含的截至2019年12月31日的年度經審計財務報表及其附註基本一致，並應與之一併閲讀。按照公認會計原則編制的經審計財務報表中通常包含的某些信息和附註披露已在本報告中濃縮或省略。任何中期的經營業績不一定代表截至2020年12月31日的一年或任何未來時期的業績。

隨附的簡明綜合財務報表反映了本公司及其全資子公司的經營情況。所有公司間賬户和交易都已取消。

重新分類

某些上期金額已重新分類，以符合本期列報。這種重新分類對上一年精簡合併財務報表的小計沒有影響。

預算的使用

按照公認會計原則編制財務報表要求管理層作出影響報告期間資產和負債報告金額、披露截至簡明合併財務報表之日的或有資產和負債以及報告期內費用的估計和假設。冠狀病毒的影響還在繼續演變。因此，某些估計和假設需要更高的判斷力，具有更高程度的變異性和波動性，包括但不限於，截至2020年3月31日的季度的有價證券的公允價值、基於業績的股權獎勵以及研究和開發應計項目。隨着事件的不斷展開和更多信息的獲得，這些估計可能在未來一段時間內發生實質性變化。實際結果可能與這些估計不同。

風險和不確定性

2020年3月，由於全球冠狀病毒爆發，世界衞生組織宣佈大流行。冠狀病毒造成的重大不確定性可能會對公司的運營、流動性和資本資源造成負面影響，這將取決於某些發展，包括疫情的持續時間和蔓延、監管和私營部門的反應以及對員工和供應商(包括供應鏈和臨牀合作伙伴)的影響，所有這些都是不確定和無法預測的。在這次大流行期間，該公司繼續與臨牀站點密切合作，以最大限度地提高患者安全，並將錯過就診和研究中斷的次數降至最低。該公司已經並將繼續採取主動措施，以保持其正在進行的臨牀研究的完整性。儘管做出了這些努力，冠狀病毒大流行可能會對臨牀試驗的登記和臨牀研究的完成產生重大影響。本公司將繼續監測冠狀病毒情況及其對繼續開發本公司候選產品的能力的影響，並尋求監管部門對本公司候選產品的批准，並開始將任何經批准的產品商業化。

5

科迪亞克科學公司

未經審計簡明合併財務報表附註(續)

重要會計政策摘要

編制截至2020年3月31日止三個月該等簡明綜合財務報表所使用的重要會計政策，與本公司截至2019年12月31日止年度Form 10-K年度報告中綜合財務報表附註2所述的政策一致，但以下有關本公司與銷售未來特許權使用費有關的負債及“近期會計聲明-最近採納的會計聲明”一節所述除外。

與出售未來特許權使用費有關的責任

2019年12月1日，本公司及其子公司Kodiak Sciences GmbH與持有本公司5%以上股份的Baker Bros.Advisors，LP(簡稱BBA)達成融資協議，根據該協議，BBA購買了本公司抗VEGF抗體生物聚合物結合療法KSI-301未來淨銷售的4.5%上限特許權使用費，以換取2.25億美元。根據資金協議的條款，除了通過未來產品收入的上限特許權使用費支付外，沒有義務償還收到的任何資金金額。根據美國會計準則委員會730“研究和開發”，公司將BBA支付的資金金額作為負債記錄在綜合資產負債表中，扣除發行成本。根據ASC 730，本公司與BBA之間的重大關聯方關係產生了償還支付給本公司的資金金額的隱含義務。一旦確定向BBA支付的特許權使用費是可能和可評估的，並且如果該等金額超過負債餘額，本公司將根據該估計在預期的基礎上計入利息以承擔該負債。如果該公司根據資助協議支付專營權費，屆時的負債餘額將會減少。請參閲註釋7。

信用損失-可供出售的債務證券

對於處於未實現虧損狀態的可供出售債務證券，公司將定期評估其投資組合的減值。評估首先考慮出售證券的意圖或要求。如果符合這兩個標準中的任何一個，攤餘成本基礎將通過收益減記為公允價值。

如未能達到，本公司將考慮公允價值低於攤銷成本的程度、評級機構對證券評級的任何變化以及與證券具體相關的任何不利條件等因素，來評估下降是否是由於信用損失或其他因素造成的。在其他因素中，本公司將考慮公允價值低於攤銷成本的程度、評級機構對證券評級的任何變化以及與證券具體相關的任何不利條件。如果評估表明存在信用損失，則將預期從證券中收取的現金流量現值與證券的攤銷成本基礎進行比較。如果預計收取的現金流量現值低於攤餘成本基礎，則存在信用損失，並計入信用損失準備，但以公允價值小於攤餘成本基礎的金額為限。未計入信貸損失準備的任何減值將在其他全面收益或虧損中確認(視適用情況而定)。

最近的會計聲明

新的會計聲明不時由財務會計準則委員會(“FASB”)在其會計準則委員會或其他準則制定機構下發布，並於指定生效日期由本公司採納，除非下文另有討論。

最近採用的會計公告

2016年6月，FASB發佈了ASU 2016-13年度財務工具-信用損失(主題326)：財務報表信用損失的計量，旨在通過要求提前確認某些金融資產(如可供出售的債務證券)的信用損失來改善財務報告。該公司評估了ASU 2016-13年債務對其可供出售債務證券的影響，並確定投資組合內沒有信貸損失，需要在採用時給予補貼。截至2020年1月1日，該公司採用了這一新的指導方針，這不影響其合併財務報表和相關披露。

2018年8月，FASB發佈了ASU 2018-13年度的《披露框架-公允價值計量披露要求的變化》，作為FASB披露框架項目的一部分，取消、增加和修改了公允價值計量的某些披露要求。在這些變化中，各實體將不再被要求披露公允價值層次第一級和第二級之間轉移的金額和原因，但將被要求披露用於為第三級公允價值計量開發重大不可觀察投入的範圍和加權平均。截至2020年1月1日，該公司採用了這一新的指導方針，這不影響其合併財務報表和相關披露。

6

科迪亞克科學公司

未經審計簡明合併財務報表附註(續)

2018年8月，FASB發佈了ASU 2018-15，《無形資產-商譽和其他-內部使用軟件》(子主題350-40)：客户對雲計算安排(即服務合同)中發生的實施成本的會計處理，其中澄清了雲計算安排中發生的實施、設置和其他前期成本的會計處理。截至2020年1月1日，該公司採用了這一新的指導方針，這不影響其合併財務報表和相關披露。

尚未採用的新會計公告

2019年12月，FASB發佈了ASU 2019-12，所得税(主題740)：簡化所得税會計，旨在簡化所得税會計。ASU 2019-12刪除了主題740中一般原則的某些例外情況，並澄清和修改了現有指南，以改善一致性應用。新標準將於2021年1月1日起生效。該公司目前正在評估採用這一指導方針對其綜合財務報表和相關披露的影響。

3.應計負債及其他流動負債

應計負債和其他流動負債包括以下內容(以千計)：

4.公允價值計量

下表列出了公司按公允價值經常性計量的資產的公允價值等級(以千為單位)：

7

科迪亞克科學公司

未經審計簡明合併財務報表附註(續)

5.有價證券

這些有價證券被歸類為可供出售的證券，包括美國國債、公司票據和商業票據。有價證券的公允價值計量數據來源於獨立的定價服務。本公司通過了解所使用的計價方法和數據來源，並對某些情況下的定價數據進行分析，驗證第三方定價服務提供的價格。

下表彙總了2020年3月31日和2019年12月31日持有的有價證券(單位：千)：

所有在2020年3月31日和2019年12月31日持有的有價證券的合同到期日都不到18個月。分別於截至2020年3月31日及2019年3月31日止三個月內，出售或到期的可供出售債務證券並無確認已實現損益，因此，本公司並無從累計綜合虧損中重新分類任何金額。截至2020年3月31日和2019年12月31日，本公司不計提可供出售債務證券的信用損失撥備。在截至2020年3月31日和2019年3月31日的三個月中，每個月都沒有記錄到減值費用或回收。

6.承擔及或有事項

本公司已與多家服務供應商訂立服務協議，根據協議，該等服務供應商同意進行與製造某些材料有關的活動。此類協議和相關修訂規定，在某些情況下，已簽署的工作單中包含的計劃活動具有約束力，因此，公司有義務在產品和服務交付令人滿意時支付工作單的全部價格，或者無論該計劃活動是否實際執行，公司都有義務支付具有約束力的金額。根據協議條款，本公司有權在書面通知後隨時取消已簽署的訂單，這可能需要支付取消費用，也可能不需要支付。取消費用的水平可能取決於與工程開工日期相關的書面通知的時間，最高取消金額取決於協議或工單。截至2020年3月31日和2019年12月31日，根據這些協議，包括應計金額在內的可取消和/或不可取消購買義務總額分別為2980萬美元和470萬美元。截至2020年3月31日和2019年3月31日的三個月，根據這些協議確認的費用(包括支付和應計金額)分別為410萬美元和100萬美元。截至2020年3月31日，本公司未發生任何註銷費用。該公司還就某些技術簽訂了各種可撤銷的許可協議。本公司可能有義務就與此類許可協議相關的特定產品的未來銷售進行付款。這樣的付款取決於未來的產品銷售，是不可估量的。

法律程序

本公司可能不時捲入因其正常業務過程而引起的法律訴訟。管理層目前不知道任何可能對本公司的財務狀況、經營業績或現金流產生重大不利影響的事項。當公司認為有可能歸罪於某一責任，並且該責任的金額可以合理估計時，該公司記錄法律責任。公司需要作出重大判斷，以確定概率和估計金額。

8

科迪亞克科學公司

未經審計簡明合併財務報表附註(續)

賠償

在特拉華州法律允許的範圍內，本公司已同意在董事或高級管理人員以該等身份應本公司的要求服務時，就某些事件或事件向其董事和高級管理人員提供賠償。補償期包括在董事或官員任職期間發生的所有相關事件和事件。根據這些賠償協議，公司可能需要支付的未來最高潛在金額在協議中沒有具體説明；但是，公司擁有董事和高級管理人員保險，可以減少其風險，使公司能夠收回未來支付的任何金額的一部分。該公司認為，超出適用保險範圍的這些賠償協議的估計公允價值微乎其微。

7.與出售未來特許權使用費有關的法律責任

2019年12月1日，本公司及其子公司Kodiak Sciences GmbH與持有本公司5%以上股份的Baker Bros.Advisors，LP(簡稱BBA)達成融資協議，根據該協議，BBA購買了本公司抗VEGF抗體生物聚合物結合療法KSI-301未來淨銷售的4.5%上限特許權使用費，以換取2.25億美元。特許權使用費將於BBA收到相當於支付給本公司的資金金額4.5倍的總金額之日終止，除非本公司提前終止或回購。根據資金協議的條款，除了通過未來產品收入的上限特許權使用費支付外，沒有義務償還收到的任何資金金額。本公司有權在融資協議期限內的任何時候行使選擇權，以相當於當時支付給本公司的資金金額的4.5倍減去本公司支付給BBA的金額後的購買價，回購應付給BBA的100%的特許權使用費。

資金協議的結束受到某些條件的限制，發生在2020年2月。該公司於2020年2月4日收到了1.0億美元的資金。剩餘的1.25億美元將在50%的患者參加計劃中的RVO臨牀計劃時支付給公司。

根據美國會計準則委員會(ASC)730的規定，截至2020年3月31日，公司將最初的1.00億美元付款作為負債記錄在綜合資產負債表上，扣除發行成本。根據ASC 730，本公司與BBA之間的重大關聯方關係產生了償還支付給本公司的資金金額的隱含義務。一旦確定向BBA支付的特許權使用費是可能和可評估的，並且如果該等金額超過負債餘額，本公司將根據該估計在預期的基礎上計入利息以承擔該負債。如果該公司根據資助協議支付專營權費，屆時的負債餘額將會減少。

8.基於股票的薪酬

在2020年1月和2019年1月，由於2018年計劃中的自動增加撥備，2018年股權激勵計劃下可供發行的普通股數量分別增加了約180萬股和150萬股。

股票期權

2018年計劃和2015年股權激勵計劃下的股票期權活動摘要如下(單位為千，不包括股票和每股數據)。

9

科迪亞克科學公司

未經審計簡明合併財務報表附註(續)

限售股

《2018年計劃》和《2015年計劃》下的限制性股票活動，包括限制性股票獎勵、限制性股票單位和基於業績的限制性股票單位，摘要如下(單位：千股，不包括股票和每股數據)：

基於業績的股票期權與限制性股票單位

2019年，公司向員工發放了170,150份績效股票期權和128,900份績效限制性股票單位(“RSU”)。這些基於業績的股權獎勵將在實現特定的臨牀開發里程碑時授予四分之一。剩餘的股份將在該日期之後分三次等額的年度分期付款。基於業績的股票期權和基於業績的限制性股票單位從確定可能發生歸屬事件時開始記錄為費用。

這些基於業績的股權獎勵都沒有在2019年期間授予。本公司認為，在截至2020年3月31日和2019年3月31日的三個月內，仍有可能實現必要的業績條件，確認的基於股票的薪酬支出分別為180萬美元和零。

基於股票的薪酬費用

股票補償在簡明的綜合經營報表和綜合虧損報表中分類如下(以千計)：

截至2020年3月31日，未歸屬股票期權、限制性股票單位、業績期權和限制性股票單位的未確認股票薪酬為7070萬美元，預計將在2.96年的加權平均期限內確認。

9.普通股每股淨虧損

下列普通股等價物被排除在本報告所述時期的每股普通股稀釋淨虧損的計算中，因為它們被包括在內將是反稀釋的：

10

第二項：管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析。

您應閲讀以下關於我們的財務狀況和經營結果的討論和分析，以及我們未經審計的簡明綜合財務報表和本報告其他部分包含的相關説明，以及我們已審計的財務報表和相關説明，以及管理層對截至2019年12月31日的年度財務狀況和經營結果的討論和分析，這些討論和分析包括在我們於2020年3月16日提交給美國證券交易委員會(SEC)的Form 10-K年度報告中。本討論和分析以及本報告的其他部分包含前瞻性陳述，這些陳述基於與未來事件和我們未來財務表現相關的當前信念、計劃和預期，涉及風險、不確定性和假設，例如關於我們的意圖、計劃、目標、預期、預測和預測的陳述。由於幾個因素，我們的實際結果和選定事件的時間可能與這些前瞻性陳述中預期的大不相同，包括本報告題為“第二部分，第1A項-風險因素”一節以及本報告其他部分闡述的那些因素。

概述

我們的目標是通過開發下一代治療慢性、高發視網膜疾病的療法來預防和治療失明的主要原因。

在整個2019年到2020年，我們已經用我們最先進的候選產品KSI-301生成了臨牀數據，KSI-301是一種使用我們的抗體生物聚合物結合平臺(ABC平臺)構建的生物療法，旨在比目前市場上用於治療視網膜疾病的生物藥物更長時間地保持眼組織中的有效藥物水平。到目前為止，KSI-301已經給大約250名患者使用了大約800次。我們相信，如果獲得批准，KSI-301有可能成為治療濕性老年性黃斑變性(濕性AMD)、糖尿病視網膜病變(DR)患者的重要療法，包括糖尿病性黃斑水腫(DME)和視網膜靜脈阻塞(RVO)引起的黃斑水腫。

在我們正在進行的1b期臨牀研究中，登記已經完成，我們已經對濕性AMD、DME或RVO的幼稚患者使用了多劑量的KSI-301，我們繼續在每種正在研究的視網膜疾病的新興數據中觀察到有希望的安全性、有效性和臨牀持久性。我們相信，這些數據支持加快將KSI-301推向這些視網膜疾病市場的努力，並相信這些數據為我們目前和計劃中的KSI-301關鍵研究的設計提供了信心。我們相信，如果這些臨牀研究成功，可能會顯示出與目前的療法相比，KSI-301的臨牀特徵有意義地不同，我們還相信，這種特徵將使KSI-301能夠在不斷髮展的商業和產品格局中有效地競爭。長效視網膜治療藥物(如KSI-301)的潛在臨牀優勢(因此也包括商業/競爭性優勢)遠遠超出了隨着時間的推移減少注射次數和頻率的可能性，還包括由於更少的錯過治療或更容易管理的治療時間表導致的藥物假期延長，患者能夠更好地長期保持視力的潛力。此外，長效藥物使患有威脅視力的疾病的患者即使在正常療程中斷以及冠狀病毒大流行等特殊中斷的情況下也能繼續接受有效治療，在某些地區或國家，可能不可能或不允許更頻繁的診所就診。

基於我們在1b階段研究中繼續觀察到的令人鼓舞的數據，我們計劃在2020年下半年擴大KSI-301臨牀關鍵計劃，我們還將進入與製造相關的承諾，為KSI-301的商業擴大和BLA提交提供必要的支持。我們相信，根據我們的“2022年願景”，這些臨牀和製造軌跡的交叉點將在2022年提交wAMD、DME和RVO的單一BLA。

2019年，我們完成了與美國食品和藥物管理局(FDA)第二階段會議的結束，在會上我們就支持KSI-301在濕性AMD、DME、RVO和非增殖性DR(不含DME的NPDR)中獲得許可所需的臨牀研究的順序和數量達成了一致。我們確認，FDA預計在一個適應症中進行兩項研究，以證明KSI-301的初步安全性和有效性，如果成功，可以在其他疾病適應症中各進行一項研究，以支持在其他適應症中的批准。我們目前計劃在2020年開始在我們的DME、RVO和潛在的DR(沒有DME)的關鍵研究中招募患者，濕性AMD的關鍵研究在2019年第三季度開始招募。

在我們與FDA在第二階段會議結束時以及隨後的溝通結束時，我們已經進一步升級了我們的關鍵研究計劃，現在打算在DME進行兩項第三階段研究，以提供FDA要求的初步安全性和有效性的相互驗證性研究，一項關於wAMD的第二/3階段研究(我們正在進行的Dazzle研究)，一項關於RVO的第三階段研究，以及一項沒有使用DME的NPDR的第三階段研究。通過在DME進行我們的配對研究，我們能夠生成有關KSI-301在這一高度未得到滿足的需求和商業機會領域的有效性、安全性和耐用性的更多數據，同時還可以縮小成功註冊整個關鍵計劃所需的地點和國家/地區的數量。我們預計大多數研究地點將位於美國，歐盟國家和中國將做出貢獻。鑑於儘管冠狀病毒大流行仍在繼續，我們在美國進行的令人眼花繚亂的wAMD關鍵研究中目前仍有持續的新患者登記和較低的漏診率，我們相信調整KSI-301計劃的重點有助於將冠狀病毒大流行期間和整個期間進行臨牀試驗的不確定性降至最低，並朝着我們的“2022年願景”邁進。運行配對的DME Pivotals(和一個RVO Pivotal)的其他具體原因包括：與兩個RVO研究相比，兩個DME研究所需的國家和地點更少(避免了開設和支持只參與RVO研究的臨牀試驗站點的成本和後勤負擔)；更好地監督操作執行(基本上所有站點都可以同時登記治療天真

11

這些因素包括：兩個DME和兩個RVO的臨牀試驗執行成本(WAMD、DME和RVO中的患者)；中斷的概率更低；DME和RVO的未得到滿足的需求更高；總體試驗執行成本略有增加(如果有的話)；以及兩個DME和兩個RVO Pivotals的時間表相似的可能性。除了這些運營方面的考慮之外，我們仍然對我們在1b期研究中看到的DME臨牀數據感到滿意，並希望使DME產生更多的臨牀數據，因為與RVO相比，DME的糖尿病患者數量更多，未得到滿足的需求和市場機會更大。

ABC平臺和KSI-301是在科迪亞克開發的，我們在包括美國、歐盟、中國和其他主要國家在內的關鍵地區擁有這些資產的權利。我們已經應用我們的ABC平臺開發了KSI-301以外的其他候選產品，包括我們的雙特異性抗IL-6/VEGF生物結合物KSI-501，我們正在擴大我們的早期研究渠道，以包括基於ABC平臺的三聯體抑制劑，用於治療乾性AMD和青光眼的神經退行性方面的多因素視網膜疾病。我們打算在這些和其他候選產品上取得進展，以解決眼科疾病的高發問題。

我們的總體目標是開發我們的候選產品，尋求FDA和全球衞生權威機構的營銷授權批准，並最終將我們的候選產品商業化。

近期發展

我們已經在我們正在進行的研究執行中實施了各種增強措施，以幫助確保患者、醫生、研究現場工作人員和科迪亞克操作團隊成員在當前冠狀病毒大流行中的安全，包括使用遠程研究監測。到目前為止，在我們正在進行的臨牀試驗中，我們看到冠狀病毒造成的破壞微乎其微。令人眼花繚亂的是，患者漏診率不到5%，臨牀試驗地點不斷招收新患者。這是我們試圖治療的嚴重疾病的證明，也是患者、醫生和研究地點與我們合作推進KSI-301的一張信任票。我們擁有4.304億美元的現金、現金等價物和有價證券，並對我們的支出進行了周到的管理，我們仍然擁有強大的財務基礎。

我們將下一組KSI-301關鍵研究的啟動時間從2020年6月推遲到9月四分之一，以便與醫生和業務合作伙伴一起評估如何最好地將冠狀病毒對臨牀試驗進行的影響降至最低。但是，我們在關鍵視網膜疾病適應症中提交BLA的2022年願景目前仍然完好無損，我們已經很好地利用了這一延遲來升級KSI-301的關鍵研究計劃。我們現在打算在DME上進行兩項3期研究，一項針對濕性AMD的2/3期研究(我們正在進行的Dazzle研究)，一項針對RVO的3期研究，以及一項針對非增殖性DR的3期研究。重要的是，我們1b期研究中出現的數據與我們在今年2月詳細觀察到的數據保持一致，我們計劃在2020年7月提供另一項研發更新，要麼虛擬地提供，要麼在美國視網膜專家協會會議上提供。

COVID-19

2020年3月，世界衞生組織宣佈與全球冠狀病毒爆發有關的大流行。各國政府已經採取了預防和保護行動，包括但不限於，限制非必要的旅行、商業活動和個人集會。我們總部位於舊金山灣區的加利福尼亞州於2020年3月宣佈了緊急狀態和原地避難令，目前仍有效。儘管有這些訂單，我們和我們的主要臨牀和製造合作伙伴基本上能夠繼續推進我們的業務。這些政府行動和應對措施將繼續演變，預計將持續到夏季。

全球金融市場也經歷了極大的波動，因此，出現了可能影響公司運營和財務狀況的經濟不確定性。冠狀病毒的影響程度將取決於某些事態發展，包括爆發的持續時間和蔓延、監管和私營部門的應對措施，以及對我們的員工、供應商(包括供應鏈和臨牀合作伙伴)的影響，所有這些都是不確定和無法預測的。

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由於KSI-301開發計劃中正在研究的疾病是嚴重的、威脅視力的疾病，患者在大流行期間仍在尋求並接受視網膜專家的治療，因此我們能夠在疫情爆發期間繼續推進KSI-301的臨牀計劃，以實現我們的“2022年願景”。

我們繼續關注政府的反應，並可能選擇暫時關閉我們的辦公室和/或實驗室空間，以保護我們的員工。我們繼續評估供應鏈中斷的可能性，因為大流行可能會影響中國、瑞士和其他國家的第三方製造設施的人員，以及它對材料可用性和/或成本的影響。

在這次大流行期間，我們繼續與我們的臨牀站點密切合作，以最大限度地提高患者安全，並將錯過就診和研究中斷的次數降至最低。我們已經並將繼續採取積極措施，以保持我們正在進行的臨牀研究的完整性。到目前為止，我們看到患者錯過就診的比例較低(

在業務運營、臨牀試驗和製造活動方面應對冠狀病毒全球大流行：

我們會繼續密切監察冠狀病毒的情況。冠狀病毒大流行對我們業務運作的最終影響是高度不確定的，可能會發生變化。我們還不知道對我們的業務、我們的臨牀試驗、醫療保健系統或整個全球經濟的潛在延誤或影響的全部程度。

我們的雙特異性結合物KSI-501同時抑制白細胞介素6(IL-6)和血管內皮生長因子(VEGF)。基於組織的IL-6介導的炎症反應綜合徵與嚴重的冠狀病毒疾病相關。因此，IL-6阻斷正被探索為嚴重冠狀病毒病患者的一種新的治療策略，最近有報道稱，在危重冠狀病毒患者中取得了令人振奮的結果。同樣，組織特異性水腫，如肺水腫，與嚴重的冠狀病毒疾病有關。肺泡腔中的VEGF是血管通透性和由此引起的肺水腫的有效誘導劑，而肺水腫在肺功能障礙中起着病理作用。新的數據顯示，冠狀病毒患者的VEGF水平升高，目前一項中國臨牀研究正在評估抗VEGF治療冠狀病毒的療效。OG2072是用於構建我們的眼科候選產品KSI-501的雙特異性融合蛋白，同時與其兩個靶點(IL-6和VEGF)具有高親和力。有趣的是，我們已經在體外看到了協同抑制，我們感興趣的是這種協同抑制可能在肺和其他器官中可能產生的獨特好處，這些器官可能會受到SARS-CoV2的嚴重損害，以及相關的免疫學和組織反應。此外，與目前市場上銷售的抗VEGF和抗IL-6R抗體不同，OG2072的Fc區在免疫上是惰性的，不能激活免疫效應器功能。因此，OG2072可能有益於防止由於冠狀病毒而受到嚴重疾病影響的肺、腎、心臟和其他器官中進一步的免疫介導的組織損傷。為此，我們將OG2072的GMP生產提前了6個月或更長時間，這既可以對不斷惡化的冠狀病毒病患者進行系統管理的OG2072的潛在評估(例如, 作為正在進行的潛在冠狀病毒療法籃子研究的一部分)。這一加速的輔助好處包括將GMP材料用於KSI-501毒理學計劃，以及更可預測的IND提交，並首次在人類時間線上用於具有炎症成分的視網膜血管疾病患者的KSI-501。

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資助協議

2019年12月1日，我們和我們的子公司Kodiak Sciences GmbH與Baker Bros.Advisors(簡稱BBA)達成了一項資金協議，根據該協議，BBA購買了KSI-301未來淨銷售額的4.5%上限特許權使用費，以換取向我們支付的2.25億美元承諾開發資金。除非我們提前終止或重新購買專利費，否則專利費將在BBA收到相當於支付給我們的資金金額的4.5倍的總金額之日終止。2020年2月4日，BBA向我們支付了第一筆1.0億美元的資助額，剩餘的1.25億美元將在計劃中的RVO臨牀項目完成50%的註冊後支付。我們有權在資金協議期限內的任何時候向BBA回購根據資金協議應支付給BBA的100%版税，回購價格等於截至該時間向我們支付的資金金額乘以4.5，減去我們向BBA支付的金額。

後續服務

2019年12月6日，我們完成了後續股權發行，以每股46.00美元的價格向社會公開發行和出售了690萬股本公司普通股。本次發行的總收益為3.174億美元，扣除承銷折扣和佣金以及我們應支付的其他發行成本後，淨收益總額為2.976億美元。

特許權使用費融資協議的收益與我們目前的現金、現金等價物和有價證券(包括股權發行收益)一起，預計將推動KSI-301的臨牀計劃，以實現我們在2022年針對濕式AMD、DME、RVO以及可能的無DME DR的生物製品許可證申請(BLA)的“2022年願景”，包括提交BLA所需的製造活動，以及推進我們的候選藥物流水線，包括KSI-501和我們的三胞胎

業務亮點

我們最近的活動重點包括：

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基於新出現的臨牀數據、我們與FDA的卓有成效的EOP會議以及我們的實質性融資活動，我們正在加快我們的BLA和商業化前生產活動，以匹配KSI-301的臨牀時間表，目標是展示與當前市場藥物相比，濕式AMD、DME、RVO和DR中每種藥物的有意義的差異化(即一線)臨牀概況。

我們目前的現金、現金等價物和有價證券(包括2019年12月公開發行的淨收益)以及特許權使用費融資協議，為我們提供了推進KSI-301計劃以實現我們的“2022年願景”的資源，也為我們推進候選藥物(包括KSI-501和我們的三聯抑制劑候選藥物)以及營運資金和一般企業用途提供了資源。

科迪亞克2022年願景與KSI-301加速發展戰略

我們相信，我們可以通過總共五個關鍵試驗實現我們的“2022年願景”，即提交BLA並初步批准在濕式AMD、DME、RVO和DR中使用KSI-301，其中兩項在DME中，一項在濕式AMD中，一項在RVO中，一項在不使用DME的DR中。因此，我們現在打算在2020年啟動至少四項基於美國/歐盟的關鍵試驗-兩項DME配對研究，以提供FDA要求的相互驗證性研究，以初步證明安全性和有效性，一項針對分支RVO(BRVO)或中心性RVO(CRVO)的患者，另一項針對不含DME的非增殖性DR。這些研究，連同我們正在進行的濕性AMD關鍵研究，將成為我們打算提交的BLA和補充BLA(或sBLA)的基礎。我們目前希望在KSI-301的單一初始BLA中提交濕式AMD、DME和RVO適應症，並在美國的補充BLA中提交DR適應症。

我們繼續在我們的科研和流水線上進行投資，包括我們的雙特異性ABC候選產品KSI-501，用於治療含有強烈炎症成分的視網膜血管疾病，以及我們的新型三重抑制劑，用於治療高發的多因素視網膜疾病乾性AMD和青光眼的神經退行性方面。

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我們的2022年願景包括以下2020年、2021年、2022年和2023年的潛在催化劑和里程碑，以及2019年實現的支持加快發展計劃的重要里程碑：

我們的2022年遠景是建立在以下加速發展戰略的基礎上的，這是在FDA結束第二階段會議和最近的額外討論之後制定的。此表包含了我們對KSI-301臨牀計劃及其執行的最新看法，如上所述，我們相信，根據我們目前可獲得的信息和冠狀病毒大流行的當前演變狀態，該計劃的成功實施是可以實現的：

自2009年6月成立以來，我們將幾乎所有的資源都投入到發現和開發候選產品和製造工藝、建立ABC平臺和集合我們在眼科疾病藥物開發方面的核心能力上。我們計劃繼續使用第三方合同研究機構(CRO)來開展我們的臨牀前和臨牀開發。我們依賴第三方合同製造組織(CMO)來製造和供應我們的臨牀前和臨牀材料，這些材料將在我們的候選產品開發過程中使用。我們正在評估對商業製造能力的投資。我們沒有任何獲準銷售的產品，自成立以來也沒有產生任何產品收入。

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我們主要通過股權證券為我們的運營提供資金。2018年10月，我們完成了首次公開募股(IPO)。2019年12月，我們完成了後續發行。此外，我們簽訂了一項特許權使用費資助協議，並於2020年2月收到了1.00億美元的首期付款。

到目前為止，我們已經發生了嚴重的運營虧損，預計我們的運營虧損將大幅增加，因為我們通過臨牀前和臨牀開發推進我們的候選產品，特別是KSI-301，尋求監管部門的批准，準備並在獲得批准的情況下開始商業化；拓寬和改進我們的平臺；獲取、發現、驗證和開發更多的候選產品；獲取、維護、保護和執行我們的知識產權組合；以及招聘更多人員。此外，我們預計將繼續產生與上市公司運營相關的成本。截至2020年3月31日的三個月，我們的淨虧損為2440萬美元。截至2020年3月31日，我們累計逆差182.5-600萬美元。

我們創造產品收入的能力將取決於我們的一個或多個候選產品的成功開發和最終商業化。在我們能夠從銷售我們的候選產品中獲得大量收入之前，如果有的話，我們預計將通過出售股權、債務融資或其他資本來源(包括與其他公司的潛在合作或其他戰略交易)來為我們的運營提供資金。在可接受的條件下，我們可能沒有足夠的資金，或者根本沒有。如果我們不能在需要的時候籌集資金或達成這樣的協議，我們可能不得不大幅推遲、縮減或停止用於不含DME的濕式AMD、RVO、DME或DR的KSI-301的開發和商業化，或者推遲我們推進和擴大產品線的努力。

截至2020年3月31日，我們擁有4.304億美元的現金、現金等價物和有價證券。

經營成果的組成部分

營業費用

研發費用

我們幾乎所有的研發費用都包括與開發ABC平臺和候選產品相關的費用。這些費用包括我們研究和產品開發員工的某些工資和人事費用(包括基於股票的薪酬)、實驗室用品和設施成本、諮詢成本、合同製造和支付給CRO的費用，以代表我們進行某些研究和開發活動，以及分配的間接費用，包括租金、設備、折舊和水電費。我們的內部和外部研發費用都是按實際發生的費用計算的。某些活動的成本，如製造、臨牀前和臨牀研究，通常根據對完成特定任務的進度的評估來確認。在收到將用於或提供給未來研發活動的商品或服務之前支付的不可退還的款項將延期並資本化。資本化金額在貨物交付或提供相關服務時確認為費用。

我們將幾乎所有的資源和開發努力集中在我們的候選產品的開發上，特別是KSI-301。我們預計，隨着我們啟動我們的第三階段研究，完成我們的臨牀計劃，尋求監管部門對我們候選藥物的批准，併為可能的商業推出做準備，我們的研究和開發費用在未來幾年將大幅增加。預測完成我們的臨牀計劃或驗證我們的商業製造和供應過程的時間或最終成本是困難的，可能會因為許多因素而發生延誤，包括我們無法控制的因素。例如，如果FDA或其他監管機構要求我們進行超出我們目前預期的臨牀試驗，或者如果我們在任何臨牀試驗的登記方面遇到重大延誤，我們可能需要花費大量額外的財政資源和時間來完成臨牀開發。此外，我們無法預測我們的候選藥物何時或是否會確切地獲得監管部門的批准。

一般及行政費用

一般及行政開支主要包括薪金及人事開支，包括股票薪酬；法律、諮詢、會計及税務服務的專業費用；已分配的間接費用，包括租金、設備、折舊及水電費；以及其他非歸類為研發開支的一般營運開支。

我們預計，我們的一般和行政費用將由於人員成本增加而增加，包括基於股票的薪酬、擴大的基礎設施以及與保持遵守證券交易所上市和證券交易委員會(SEC)要求相關的更高的諮詢、法律和會計服務、投資者關係成本以及與上市公司相關的董事和高級管理人員保險費。

利息收入

利息收入主要包括從我們的現金、現金等價物和有價證券上賺取的利息收入。

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其他收入(費用)，淨額

其他收入(費用)，淨額主要由可交易債務證券的增加收入減去與2019年未來向BBA出售特許權使用費相關的負債產生的攤銷發行成本。

運營結果

下表以千為單位彙總了我們在所示時期的運營結果：

研發費用

下表彙總了我們在指定時期的研發費用(以千為單位)：

與2019年相比，截至2020年3月31日的三個月，ABC平臺外部費用保持相對不變。這些費用主要是由生產運行推動的，以支持我們的候選產品流水線。

與2019年相比，在截至2020年3月31日的三個月裏，KSI-301計劃的外部費用增加了1050萬美元。增加的主要原因是臨牀試驗成本以及KSI-301的生產運行。我們關鍵的Dazzle臨牀研究於2019年10月為第一名患者提供了藥物，截至2020年3月31日，有200多名患者入選。

與2019年相比，在截至2020年3月31日的三個月裏，KSI-501計劃外部費用減少了30萬美元，這是由於正在進行的KSI-501研發的製造活動的時間安排。

與2019年相比，在截至2020年3月31日的三個月裏，工資和人員支出增加了340萬美元，原因是員工人數增加和基於股票的薪酬支出。

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與2019年相比，在截至2020年3月31日的三個月裏，其他研發費用增加了70萬美元，原因是我們早期研究管道的成本增加。

一般及行政費用

與2019年相比，截至2020年3月31日的三個月，一般和行政費用增加了280萬美元。一般和行政費用增加的主要原因是，與會計、審計、法律和諮詢服務有關的專業服務以及與上市公司運營相關的成本增加了40萬美元，包括股票薪酬在內的工資增加了230萬美元。

利息收入

與2019年3月31日相比，截至2020年3月31日的三個月利息收入增加了70萬美元，這主要歸因於現金、現金等價物和有價證券餘額增加帶來的利息收入。

其他收入(費用)，淨額

在截至2020年3月31日的三個月中，與2019年相比，其他收入(支出)淨增加10萬美元，這主要是由於可交易債務證券的增加收入被與2020年未來向BBA出售特許權使用費相關的負債的攤銷發行成本所抵消。

流動資金和資本資源；運營計劃

流動資金的來源

我們主要通過出售股權證券來為我們的運營提供資金。此外，我們簽訂了一項特許權使用費資助協議，並於2020年2月收到了1.00億美元的首期付款。截至2020年3月31日，我們擁有4.304億美元的現金、現金等價物和有價證券。

未來的資金需求

我們自成立以來一直蒙受淨虧損。在截至2020年3月31日的三個月裏，我們的淨虧損為2440萬美元，我們預計未來將繼續招致額外的虧損。截至2020年3月31日，我們的累計赤字為1.825億美元。

我們基於可能被證明是錯誤的假設做出了這些估計，我們可能會比預期更快地耗盡可用的資本資源。由於與候選產品的研究、開發和商業化相關的風險和不確定性，我們無法估計我們營運資金需求的確切金額。我們未來的撥款需求將視乎多項因素而定，並可能因此而大幅增加。

到目前為止，我們還沒有產生任何產品收入。我們預計不會產生任何產品收入，除非我們獲得監管部門對我們的任何候選產品的批准並將其商業化，或者與第三方簽訂合作協議，而且我們不知道何時或是否會發生這兩種情況。我們預計在可預見的未來將繼續遭受重大損失，隨着我們繼續開發我們的候選產品並尋求監管部門的批准，並開始將任何獲得批准的產品商業化，我們預計我們的損失將會增加。我們面臨與新產品候選產品開發相關的所有風險，我們可能會遇到不可預見的費用、困難、複雜情況、延誤和其他可能對我們的業務產生不利影響的未知因素。此外，我們預計，作為一家上市公司，我們將繼續招致與運營相關的額外成本。

我們基於可能被證明是錯誤的假設做出了這些估計，我們可能會比預期更快地耗盡我們的資本資源。我們的營運開支和資本要求的時間和數額，將視乎很多因素而定，包括：

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與我們的任何候選產品開發相關的任何這些或其他變量的結果發生變化，都可能顯著改變與該候選產品開發相關的成本和時間。此外，我們的運營計劃將來可能會改變，我們將繼續需要額外的資本，以滿足運營需要和與該等運營計劃相關的資本要求。如果我們通過發行股權證券來籌集額外的資金，我們的股東可能會受到稀釋。我們未來參與的任何債務融資可能會對我們施加額外的契約，限制我們的運營，包括限制我們產生留置權或額外債務、支付股息、回購我們的普通股、進行某些投資以及從事某些合併、合併或資產出售交易的能力。我們籌集的任何債務融資或額外股本可能包含對我們或我們的股東不利的條款。如果我們無法在需要時籌集額外資金，我們可能會被要求推遲、減少或終止我們的部分或全部開發計劃和臨牀試驗。我們還可能被要求在某些地區銷售或許可我們的候選產品的權利，或向其他人表明我們更願意開發和商業化自己。

冠狀病毒全球大流行造成的重大不確定性也可能對我們的業務和資本資源產生負面影響。我們繼續監測冠狀病毒對我們繼續開發候選產品的能力的影響，併為我們的候選產品尋求監管批准，並開始將任何批准的產品商業化。這場大流行最終可能對我們的流動資金和業務計劃產生重大不利影響，儘管考慮到大流行的傳播和迅速變化的性質，以及為遏制和治療這種新型冠狀病毒而採取的不斷演變的全球行動，我們無法做出任何確定的預測。

在可接受的條件下，我們可能無法獲得足夠的額外資金，或者根本沒有。我們未能在需要時籌集資金，可能會對我們的財務狀況和我們實施業務戰略的能力產生負面影響。請參閲本報告標題為“第II部分，第1A項-風險因素”一節，瞭解與我們的大量資本要求相關的額外風險。

現金流量彙總表

下表列出了以下每個期間的主要現金來源和用途(以千計)：

經營活動的現金流

與2019年3月31日相比，截至2020年3月31日的三個月經營活動中使用的現金增加了約1070萬美元，主要是由於工資和人事費用以及製造和臨牀試驗成本的增加，以支持整體增長，導致此期間淨虧損增加。

投資活動的現金流

與2019年相比，截至2020年3月31日的三個月投資活動中使用的現金增加了4330萬美元，這是由有價證券的淨購買推動的。

融資活動的現金流

與2019年相比，截至2020年3月31日的三個月融資活動提供的現金增加了9970萬美元，這是由於向BBA出售未來特許權使用費的收益。

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合同義務和承諾

我們的合同義務和承諾的披露在截至2019年12月31日的Form 10-K年度報告中的標題“管理層對財務狀況和運營結果的討論和分析-合同義務”下進行了闡述。自2019年12月31日以來，我們的合同義務和承諾沒有實質性變化，除非本報告包括的未經審計的簡明綜合財務報表附註6另有描述。

關鍵會計政策、重大判斷和估計的使用

我們的合併財務報表是根據美國公認會計原則(GAAP)編制的。編制這些合併財務報表需要我們作出估計和假設，這些估計和假設會影響合併財務報表日期的已報告資產和負債額、或有資產和負債的披露，以及報告期內發生的已報告費用。我們的估計是基於我們的歷史經驗和我們認為在當時情況下合理的各種其他因素，這些因素的結果構成了對資產和負債賬面價值的判斷的基礎，而這些資產和負債的賬面價值從其他來源看起來並不是很明顯。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計不同。我們認為，下面討論的會計政策對於瞭解我們的歷史和未來業績至關重要，因為這些政策涉及更重要的領域，涉及管理層的判斷和估計。

在截至2020年3月31日的三個月內，我們於2020年3月16日提交給證券交易委員會的截至2019年12月31日的Form 10-K年度報告中報告的我們的關鍵會計政策沒有重大變化，除非本報告中包括的未經審計的簡明綜合財務報表附註2中另有描述。

表外安排

自我們成立以來，我們沒有從事過美國證券交易委員會(SEC)規則和法規中定義的任何表外安排。

就業法案會計選舉

“2012年創業法案”(Jumpstart Our Business Startups Act Of 2012)或“就業法案”(JOBS Act)允許我們這樣的“新興成長型公司”利用延長的過渡期遵守適用於上市公司的新的或修訂的會計準則，直到此類聲明適用於私營公司，除非我們以其他方式不可撤銷地選擇不利用這一豁免。然而，我們已選擇不可撤銷地“選擇退出”這一延長的過渡期，因此，我們將在要求非新興成長型公司採用新的或修訂的會計準則的相關日期遵守該等準則。就業法案第107條規定，我們不利用延長的過渡期遵守新的或修訂的會計準則的決定是不可撤銷的。

近期會計公告

本報告中包括的未經審計的簡明綜合財務報表附註2中討論了最近發佈的可能影響我們的財務狀況和經營結果的會計聲明的描述。

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第三項關於市場風險的定量和定性披露。

在截至2020年3月31日的三個月內，我們在截至2019年12月31日的年度報告Form 10-K中報告的市場風險披露沒有重大變化，該報告於2020年3月16日提交給SEC。

項目4.控制和程序

管理層對我們的信息披露控制和程序的評估

我們維持“交易法”下規則13a-15(E)和15d-15(E)中定義的“披露控制和程序”，旨在確保我們根據“交易法”提交或提交的報告中需要披露的信息(1)在SEC規則和表格中指定的時間段內記錄、處理、彙總和報告，(2)積累並傳達給我們的管理層，包括我們的主要高管和主要財務官，或酌情執行類似職能的人員，以便及時做出有關所需披露的決定。

任何控制和程序，無論設計和操作得多麼好，都只能為實現預期的控制目標提供合理的保證，而管理層在評估可能的控制和程序的成本效益關係時必須運用其判斷。基於這樣的評估，管理層得出結論，截至2020年3月31日，我們的披露控制和程序的設計和操作在合理的保證水平下是有效的。

財務報告內部控制的變化

在截至2020年3月31日的季度內，我們對財務報告的內部控制沒有發生任何變化，這對我們的財務報告內部控制產生了重大影響，或者很可能會對其產生重大影響。為應對冠狀病毒全球大流行，自2020年3月17日起對非必要員工實施遠程工作安排。管理層已採取措施，確保財務報告的內部控制在此期間保持實質不變，並將繼續監測和評估內部控制，以最大限度地減少對其設計和運營有效性的影響。

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第II部分-其他資料

第1項法律訴訟

我們不時會涉及與正常業務過程中的索償有關的訴訟。截至本報告日期，沒有針對我們的索賠或訴訟懸而未決，這些索賠或訴訟的最終處置可能會對我們的運營結果或財務狀況產生重大不利影響。

第1A項風險因素。

您應仔細考慮以下風險因素以及本報告中的所有其他信息，包括本報告中題為“第一部分，第二項-管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析”的部分，以及我們未經審計的簡明財務報表及其附註。以下風險因素中描述的任何事件和本報告其他地方描述的風險的發生可能會損害我們的業務、運營結果、財務狀況和/或增長前景，或者導致我們的實際結果與我們在本報告中所做的前瞻性陳述以及我們可能不時做出的前瞻性陳述中包含的結果大不相同。在評估我們的業務時，您應該考慮所描述的所有風險因素。

與我們的業務、財務狀況和資本要求相關的風險

我們正處於藥物開發的早期臨牀階段，運營歷史非常有限，沒有獲準商業化銷售的產品，這可能會使我們很難評估我們目前的業務，並預測我們未來的成功和生存能力。

我們是一家臨牀階段的生物製藥公司，專門從事治療慢性、高發視網膜疾病的新療法。我們於2009年6月開始運營，沒有任何產品獲準商業銷售，也沒有產生任何收入。藥物開發是一項高度不確定的工作，涉及很大程度的風險。除了KSI-301之外，我們還沒有啟動任何其他候選產品的臨牀試驗。到目前為止，我們還沒有完成關鍵的臨牀試驗，沒有獲得任何候選產品的市場批准，沒有生產出商業規模的產品，也沒有進行成功的產品商業化所必需的銷售和營銷活動。作為一家公司，我們有限的經營歷史和藥物開發的早期階段，使我們對未來成功和生存能力的任何評估都受到重大不確定性的影響。我們會遇到早期生物製藥公司在快速發展的領域經常遇到的風險和困難，我們還沒有表現出成功克服這些風險和困難的能力。如果我們不能成功地解決這些風險和困難，我們的業務就會受到影響。

自我們成立以來，我們在每個時期都發生了重大淨虧損，並預計在可預見的未來，我們將繼續遭受重大且不斷增加的淨虧損。

自我們成立以來，我們在每個報告期都發生了淨虧損，包括截至2020年3月31日的三個月的淨虧損分別為2440萬美元。截至2020年3月31日，我們累計逆差182.5-600萬美元。

我們在研發活動上投入了大量的財政資源，包括我們的候選產品和我們的ABC平臺。我們預計在幾年內不會從產品銷售中產生收入，如果有的話。我們未來淨虧損的數額在一定程度上將取決於我們未來的支出水平和我們的創收能力。此外，我們的淨虧損可能在每個季度和每年都有很大的波動，因此對我們的運營結果進行逐期比較可能不能很好地預示我們未來的表現。

我們預計，在可預見的未來，我們將繼續招致大量且越來越高的費用和運營虧損。我們預計，如果我們執行以下操作，我們的費用將大幅增加：

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我們之前的虧損和預期的未來虧損已經並將繼續對我們的股東權益和營運資本產生不利影響。在任何一個或多個特定季度，我們的經營業績都可能低於證券分析師或投資者的預期，這可能會導致我們的股價下跌。

藥物開發是一項高度不確定的工作，涉及很大程度的風險。我們從來沒有從產品銷售中獲得任何收入，我們可能永遠不會產生收入或盈利。

我們沒有批准商業銷售的產品，也沒有從產品銷售中獲得任何收入。在我們成功完成臨牀開發並獲得監管部門對候選產品的商業銷售批准之前，我們預計不會從產品銷售中獲得任何收入(如果有的話)。

我們創造收入和實現盈利的能力在很大程度上取決於許多因素，包括：

由於與藥物開發相關的眾多風險和不確定性，我們無法預測我們支出的時間或金額，或者我們何時能夠產生任何有意義的收入，或者實現或保持盈利(如果有的話)。此外，如果FDA或外國監管機構要求我們在我們目前預期的研究之外進行研究，或者如果我們或我們未來的合作者的任何臨牀試驗或我們的任何候選產品的開發出現任何延誤，我們的費用可能會增加到超出我們目前的預期。即使我們的一個或多個候選產品被批准用於商業銷售，我們預計與任何批准的候選產品商業化和持續的合規努力相關的成本也會很高。

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即使我們能夠從銷售任何批准的產品中獲得收入，我們也可能無法盈利，我們將需要通過一項或多項債務或股權融資獲得額外資金，才能繼續運營。銷售任何獲得監管批准的候選產品的收入將在一定程度上取決於我們獲得監管批准的地區的市場規模、產品的可接受價格、以任何價格獲得補償的能力以及我們是否擁有該地區的商業權。如果可尋址患者的數量沒有我們預期的那麼多，監管部門批准的適應症比我們預期的要窄，或者由於競爭、醫生選擇或治療指南而縮小了合理接受治療的人羣，即使獲得批准，我們也可能不會從此類產品的銷售中獲得可觀的收入。即使我們確實實現了盈利，我們也可能無法維持或提高季度或年度的盈利能力。

如果我們不能盈利並保持盈利，可能會降低公司的價值，並可能削弱我們籌集資金、擴大業務、保持研發努力、使候選產品渠道多樣化或繼續運營的能力，並導致普通股價值下降，所有或任何這一切都可能對我們的生存能力產生不利影響。

如果我們不能獲得額外的融資，我們可能無法完成我們候選產品的開發和商業化(如果獲得批准)。

我們的業務從一開始就需要大量的現金。到目前為止，我們主要通過出售股權證券來為我們的運營提供資金。開發我們的候選產品是昂貴的，我們預計隨着我們將KSI-301推進到第三階段臨牀試驗，我們的支出將大幅增加。即使我們成功地開發了我們的候選產品，獲得監管部門的批准以及推出任何候選產品並將其商業化也需要大量的額外資金。

截至2020年3月31日，我們擁有430.4美元的現金、現金等價物和有價證券。我們對現有現金、現金等價物和有價證券將在多長時間內可用於為我們的運營提供資金的估計是基於可能被證明是不準確的假設，我們可能會比目前預期的更早耗盡可用的資本資源。此外，不斷變化的環境可能會導致我們增加支出的速度大大快於我們目前的預期，而且由於我們無法控制的情況，我們可能需要比目前預期的更多的錢。如果我們選擇以比目前預期更快的速度擴張，我們可能需要比預期更早地籌集額外資金。

我們將需要額外的資金來進一步開發我們的候選產品，如果獲得批准，還將進行商業化。在我們需要的時候，可能沒有額外的資本，條件是我們可以接受的，或者根本沒有。例如，最近爆發的冠狀病毒嚴重擾亂了世界金融市場，對美國市場狀況產生了負面影響，增加了生物製藥公司交易價格的波動性，並可能減少我們在需要時尋求額外資金的機會。我們沒有確定的額外資金來源。如果我們不能及時獲得足夠的資金，我們可能會被要求大幅推遲、縮減或停止我們的研發計劃或任何候選產品的商業化(如果獲得批准)，或者無法繼續或擴大我們的業務，或以其他方式利用我們所希望的商機，這可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果產生重大影響，並導致我們的普通股價格下跌。

由於我們的候選產品開發需要大量資源，並且根據我們獲得資金的能力，我們必須優先開發某些候選產品。此外，我們可能會將有限的資源花在不能生產成功產品的候選產品上，並且不能利用可能更有利可圖或成功可能性更大的候選產品或適應症。

由於開發我們的候選產品需要大量資源，我們必須決定要追求和提升哪些候選產品和適應症，以及分配給每個候選產品和適應症的資源數量。我們關於將研究、開發、協作、管理和財政資源分配給特定候選產品或治療領域的決定可能不會導致任何可行的商業產品的開發，並可能從更好的機會中轉移資源。同樣，我們就某些候選產品推遲、終止或與第三方合作的潛在決定也可能隨後被證明是次優的，並可能導致我們錯失寶貴的機會。如果我們對任何候選產品的生存能力或市場潛力做出不正確的判斷，或者誤讀生物製藥行業的趨勢，特別是視網膜疾病，我們的業務、財務狀況和運營結果可能會受到實質性的不利影響。因此，我們可能無法充分利用可行的商業產品或有利可圖的市場機會，被要求放棄或推遲追求與其他候選產品或其他疾病和疾病途徑的機會(這些疾病和疾病途徑稍後可能被證明具有比我們選擇追求的產品更大的商業潛力)，或者在對我們有利的情況下通過合作、許可或其他特許權使用費安排向這些候選產品放棄寶貴的權利，以保留獨家開發權和商業化權利。

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與我們候選產品的發現、開發和商業化相關的風險

我們的前景在很大程度上依賴於KSI-301，它處於臨牀開發的早期階段，是我們預計在短期內進入臨牀開發的唯一候選產品。

KSI-301是我們唯一的候選產品，我們預計將在近期進行臨牀研究。Dazzle和/或任何其他註冊類型的試驗可能需要數年時間才能完成(如果有的話)。此外，我們不能確定KSI-301或我們的任何候選產品將在臨牀試驗中取得成功。

我們早期令人鼓舞的KSI-301臨牀前和第一階段臨牀試驗結果不一定能預測我們正在進行的或未來的發現計劃或臨牀研究(包括後期臨牀前研究)的結果，也不一定能在臨牀研究期間在人體上預測結果。許多製藥和生物科技行業的公司在早期開發(包括早期臨牀研究)取得積極成果後，在後期臨牀研究方面遭遇了重大挫折，我們不能肯定我們不會面臨類似的挫折。這些挫折除其他外是由臨牀研究進行中的臨牀前發現或在臨牀前研究和臨牀研究中進行的安全性或有效性觀察引起的，包括以前未報告的不良事件。

由於許多因素，同一候選產品的不同臨牀研究之間的安全性或有效性結果可能有很大差異，包括方案中規定的研究程序的變化、患者羣體的規模和類型的差異、臨牀研究方案的變化和遵守情況以及臨牀研究參與者的退學率。此外，臨牀前和臨牀數據往往容易受到不同解釋和分析的影響，許多公司認為他們的候選產品在臨牀前研究和臨牀研究中表現令人滿意，但仍未能獲得FDA的批准。

我們未來可能會將候選產品推進到臨牀試驗中，並在這些試驗完成之前終止這些試驗。雖然我們有一些臨牀前項目正在開發中，並打算開發其他候選產品，但要讓這些項目達到與KSI-301相同的開發階段，還需要額外的投資和時間。

KSI-301在臨牀開發中的失敗可能需要我們停止基於我們的ABC平臺的其他候選產品的開發。

如果由於我們平臺的任何潛在問題而導致KSI-301開發失敗，則我們可能會停止基於我們ABC平臺的部分或全部候選產品的開發。如果我們停止KSI-301的開發，或者如果KSI-301未能獲得監管部門的批准或無法獲得足夠的市場認可，我們可能會被阻止或大大推遲實現盈利。

生物製藥產品的研究和開發具有固有的風險。我們不能保證我們的任何候選產品將在商業化之前獲得必要的監管，包括營銷和批准。

我們正處於候選產品開發的早期階段。我們未來的成功取決於我們成功開發、獲得監管部門批准，然後成功將我們的候選產品商業化的能力，我們可能會因為許多原因而無法做到這一點，包括以下原因：

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如果發生上述任何事件，我們可能會被迫放棄為一個或多個候選產品所做的開發工作，這將對我們的業務產生實質性的不利影響，並可能導致我們停止運營。候選產品的失敗可能發生在臨牀前或臨牀開發的任何階段，由於我們的候選產品和我們的ABC平臺處於早期開發階段，因此失敗的風險相對較高，我們可能永遠無法成功開發適銷對路的產品或創造產品收入。

我們進一步開發ABC平臺和當前候選產品的努力可能不會成功。在我們獲得FDA或類似的外國監管機構的監管批准之前，我們不允許營銷或推廣我們的任何候選產品，而且我們的任何候選產品可能永遠不會獲得這樣的監管批准。我們的每一種候選產品都處於開發的早期階段，在我們從產品銷售中獲得任何收入(如果有的話)之前，我們將需要大量的額外臨牀開發、臨牀前、臨牀和製造活動的管理、監管批准、充足的製造供應、商業組織和重大的營銷努力。我們可能進行的任何臨牀研究可能無法證明獲得監管部門批准將我們的候選產品推向市場所需的有效性和安全性。如果我們正在進行的或未來的臨牀研究結果對我們的候選產品的療效沒有定論，或者如果我們沒有達到具有統計意義的臨牀終點，或者如果我們的候選產品存在安全問題或不良事件，我們可能會阻止或推遲獲得候選產品的上市批准。

如果我們的任何候選產品成功完成臨牀試驗，我們通常計劃尋求監管部門的批准，在美國、歐盟和其他我們認為有可行商業機會的國家銷售我們的候選產品。我們從未開始、編制或提交申請，尋求監管部門批准銷售任何候選產品。我們可能永遠不會獲得監管部門的批准，可以銷售任何候選產品，即使這些候選產品成功完成了臨牀試驗，這將對我們的生存能力產生不利影響。為了獲得美國以外國家的監管批准，我們必須遵守這些其他國家關於我們候選產品的安全性、有效性、化學、製造和控制、臨牀試驗、商業銷售、定價和分銷的眾多不同的監管要求。我們還可能依賴我們的合作者或合作伙伴進行所需的活動，以支持我們的一個或多個候選產品的監管審批申請，並尋求審批。我們不能確定我們的合作者或合作伙伴是否會成功地開展這些活動，或者是否會在我們希望的時間範圍內完成這些活動。即使我們(或我們的合作者或合作伙伴)在一個司法管轄區成功獲得批准，我們也不能確保我們將在任何其他司法管轄區獲得批准。如果我們的候選產品無法在多個司法管轄區獲得批准，我們的收入和運營結果可能會受到負面影響。

即使我們獲得監管部門批准銷售我們的任何候選產品，我們也不能向您保證任何此類候選產品將成功商業化、被市場廣泛接受或比其他商業替代產品更有效。這種批准可能適用於不像預期或期望的適應症或患者羣體，或者可能需要包括重大使用或分銷限制或安全警告在內的標籤。我們還可能被要求進行額外的或意想不到的臨牀研究以獲得批准，或接受額外的上市後測試要求以維持監管部門的批准。此外，監管部門可以撤回對產品的批准或對其分銷施加限制，例如以修改後的風險評估和緩解戰略(REMS)的形式。未能及時獲得監管部門對候選產品的批准、任何產品營銷限制或產品撤回都將對我們的業務、運營結果和財務狀況產生負面影響。

對生物製藥產品開發的投資涉及重大風險，即任何候選產品都將無法證明足夠的有效性或可接受的安全性，無法獲得監管部門的批准，無法在商業上可行。我們不能保證我們將能夠在開發過程中成功推進我們的任何候選產品，或者，如果獲得批准，我們的任何候選產品將成功商業化。

我們的臨牀試驗可能會遇到很大的延誤，或者可能無法在我們預期的時間表內進行或完成臨牀試驗，如果根本沒有的話。

臨牀測試費用昂貴，耗時長，而且容易受到不確定性的影響。我們不能保證任何臨牀試驗將按計劃進行或如期完成(如果有的話)。我們不能確定IND申請或臨牀試驗申請或CTA的提交是否會導致FDA、歐洲藥品管理局(EMA)、中國藥品監督管理局(CDA)或任何其他適用的監管機構允許及時開始臨牀試驗(如果有的話)。此外，即使這些試驗開始，也可能出現可能暫停或終止此類臨牀試驗的問題。一個或多個臨牀試驗的失敗可能發生在測試的任何階段，我們未來的臨牀試驗可能不會成功。可能妨礙成功或及時啟動或完成臨牀試驗的事件包括：

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任何無法成功啟動或完成臨牀試驗的情況都可能導致我們的額外成本或削弱我們的創收能力。此外，如果我們對我們的候選產品進行製造或配方更改，我們可能會被要求或選擇進行額外的研究，以將我們修改後的候選產品與較早版本連接起來。臨牀試驗延遲還可能縮短我們的產品擁有專利保護的任何期限，並可能允許我們的競爭對手在我們之前將產品推向市場，這可能會削弱我們將候選產品成功商業化的能力，並可能損害我們的業務和運營結果。

如果臨牀試驗由我們、數據安全監控委員會或FDA、EMA、CDA或任何其他監管機構暫停或終止，或者正在進行此類試驗的機構的IRBs暫停或終止其臨牀研究人員和受其審查的地點的參與，我們也可能遇到延誤。此類主管機構可能會由於多種原因而暫停或終止臨牀試驗，這些因素包括未能按照監管要求或我們的臨牀規程進行臨牀試驗、FDA、EMA、CDA或其他監管機構對臨牀試驗操作或試驗地點的檢查導致強制實施臨牀暫停、不可預見的安全問題或不良副作用、未能證明使用候選產品帶來的好處、政府法規或行政措施的變化或缺乏足夠的資金來繼續臨牀試驗。

延遲開始或完成我們候選產品的任何臨牀試驗將增加我們的成本，減慢我們候選產品的開發和審批過程，並延遲或可能危及我們開始產品銷售和創造收入的能力。此外，許多導致或導致臨牀試驗開始或完成延遲的因素最終也可能導致我們的候選產品被拒絕獲得監管部門的批准。

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我們的候選產品可能會導致不良副作用或具有其他特性，可能會阻止它們的臨牀開發、阻止它們獲得監管批准、限制它們的商業潛力或導致嚴重的負面後果。

我們的候選產品引起的不良事件或其他不良副作用可能會導致我們或監管機構中斷、推遲或停止臨牀試驗，並可能導致更嚴格的標籤，或者FDA、EMA、CDA或其他類似的外國監管機構延遲或拒絕監管批准。

在進行臨牀試驗期間，患者向他們的研究醫生報告他們的健康變化，包括疾病、傷害和不適。通常，不可能確定正在研究的候選產品是否導致了這些情況。當我們在更大、更長時間和更廣泛的臨牀試驗中測試我們的候選產品時，或者當這些候選產品獲得監管批准後使用變得更廣泛時，患者將報告在早期試驗中沒有觀察到的疾病、傷害、不適和其他不良事件，以及在以前的試驗中沒有發生或沒有檢測到的情況。許多時候，只有在研究產品在大規模的3期臨牀試驗中進行測試後，或者在某些情況下，在批准後向患者提供商業規模的產品後，才能檢測到副作用。如果額外的臨牀經驗表明我們的任何候選產品有副作用或導致嚴重或危及生命的副作用，候選產品的開發可能會失敗或延遲，或者，如果候選產品已獲得監管部門的批准，則可能會撤銷批准，這將嚴重損害我們的業務、前景、經營業績和財務狀況。

我們最先進的候選產品KSI-301是一種抗VEGF生物製劑，我們打算在濕性AMD、DME/DR和RVO中進行研究。玻璃體內抗VEGF治療有一些潛在的副作用，如眼內出血、眼壓升高、視網膜脱離、炎症、血管炎、眼內動脈阻塞或感染和VEGF的過度抑制，以及潛在的全身副作用，如心臟病發作、中風、傷口癒合問題和高血壓。與目前市場上的治療相比，最近抗VEGF療法的發展趨勢更傾向於增加摩爾劑量。到目前為止，這些增加的劑量並沒有表現出明顯比目前治療更差的安全性。然而，具有較高摩爾劑量的抗VEGF候選產品，包括KSI-301，可能會增加與抗VEGF治療相關的不良反應的風險，無論是在眼睛還是在身體的其他部位。像KSI-301這樣的藥物玻璃體內注射過程中存在固有的風險，可能會導致眼睛損傷和其他併發症，包括結膜出血、點狀角膜炎、眼痛、結膜充血、眼內炎症和眼內炎。

與藥物相關的副作用可能會影響患者招募、入選患者完成研究的能力和/或導致潛在的產品責任索賠。我們可能無法以合理的費用或足夠的金額維持保險範圍，以保護我們免受因責任造成的損失。一項成功的產品責任索賠或一系列針對我們的索賠可能會導致我們的股票價格下跌，如果判斷超出了我們的保險範圍，可能會對我們的運營和業務結果產生不利影響。此外，無論是非曲直或最終結果如何，產品責任索賠都可能導致我們的商業聲譽受損、臨牀試驗參與者退出、相關訴訟造成的成本、管理層對我們主要業務的注意力分散、監管機構發起調查、對患者或其他索賠人進行鉅額賠償、無法將我們的候選產品商業化以及對我們候選產品的需求減少(如果獲準用於商業銷售)。

此外，如果我們的一個或多個候選產品獲得市場批准，而我們或其他人後來發現此類產品引起的不良副作用或不良事件，可能會導致許多潛在的重大負面後果，包括但不限於：

這些事件中的任何一項都可能阻止我們實現或保持對特定候選產品的市場接受度(如果獲得批准)，並可能嚴重損害我們的業務、運營結果和前景。他説：

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在我們的臨牀試驗中，我們可能會遇到招募患者的困難，因此我們的臨牀開發活動可能會被推遲或受到其他不利影響。

臨牀試驗能否按照他們的方案及時完成，除了其他因素外，還取決於我們是否有能力招募足夠數量的病人蔘加試驗，直到試驗結束為止。由於各種原因，我們在臨牀試驗中招募患者時可能會遇到困難，包括：

例如，因為早期DR的患者通常沒有症狀，所以在疾病的早期識別和招募臨牀試驗可能需要的患者可能是具有挑戰性的。我們無法招募足夠數量的患者參加我們的臨牀試驗，可能會導致重大延誤，或者可能需要我們完全放棄一項或多項臨牀試驗。我們臨牀試驗中的註冊延遲可能會導致我們候選產品的開發成本增加，延遲或停止候選產品的開發和審批流程，並危及我們開始銷售候選產品並從中獲得收入的能力，這可能會損害我們的業務和運營結果。

我們的臨牀試驗可能無法證明我們候選產品的安全性和有效性或耐用性的實質性證據，這將阻止、推遲或限制監管批准和商業化的範圍。

在獲得任何候選產品商業化銷售的監管批准之前，我們必須通過漫長、複雜和昂貴的臨牀前研究和臨牀試驗證明，我們的候選產品在每個目標適應症中都是安全有效的。對於那些作為生物藥物產品受到監管的候選產品，我們需要證明它們是安全、純淨和有效的，可以用於其目標適應症。每種候選產品必須在其目標患者羣體和其目標用途中證明足夠的風險與收益情況。對於抗VEGF生物製劑來説尤其如此，Lucentis和Eylea是公認的安全配置文件已確定的產品。

臨牀測試費用昂貴，可能需要數年時間才能完成，而且其結果本身也不確定。在臨牀試驗過程中，任何時候都可能發生失敗。我們候選產品的臨牀前研究結果可能不能預測早期或後期臨牀試驗的結果，我們候選產品的早期臨牀試驗結果可能不能預測後期臨牀試驗的結果。在一組患者或疾病適應症上的臨牀試驗結果可能不能預測在另一組患者或疾病適應症中獲得的結果。在某些情況下，由於許多因素，同一候選產品的不同臨牀試驗之間的安全性、有效性或耐久性結果可能存在顯著差異，這些因素包括方案中規定的試驗程序的變化、患者羣體的大小和類型的差異、給藥方案和其他臨牀試驗方案的變化和遵守以及臨牀試驗參與者的退學率。儘管在臨牀前研究和初步臨牀試驗中取得了進展，但臨牀試驗後期階段的候選產品可能無法顯示出所需的安全性、有效性和耐用性。儘管在早期的試驗中取得了令人振奮的結果，但由於缺乏療效或不可接受的安全性問題，生物製藥行業的一些公司在高級臨牀試驗中遭受了重大挫折。大多數開始臨牀試驗的候選產品從未獲得監管部門的商業化批准。

我們可能無法設計和執行支持上市批准的臨牀試驗。我們不能確定我們計劃的臨牀試驗或任何其他未來的臨牀試驗是否會成功。此外，在我們的目標適應症的任何一項臨牀試驗中觀察到的任何安全問題都可能限制我們的候選產品在這些適應症和其他適應症中獲得監管部門批准的前景，這可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果產生實質性的不利影響。

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此外，即使這樣的臨牀試驗成功完成，我們也不能保證FDA或外國監管機構會像我們一樣解讀結果，在我們提交候選產品供批准之前，可能需要進行更多的試驗。如果試驗結果不能令FDA或外國監管機構滿意，以支持營銷申請，我們可能需要花費可能無法獲得的大量資源來進行額外的試驗，以支持我們候選產品的潛在批准。即使我們的任何候選產品獲得了監管部門的批准，此類批准的條款可能會限制我們候選產品的範圍和用途，這也可能限制其商業潛力。

我們繼續創造候選產品渠道或開發商業上成功的產品的努力可能不會成功。如果我們不能成功地發現和開發更多的候選產品，我們的商業機會可能會受到限制。

我們的戰略之一是通過我們的ABC平臺確定並進行其他候選產品的臨牀開發。我們的ABC平臺可能不會產生一個可行的候選產品管道，或者我們的競爭對手可能會開發使我們的ABC平臺過時或吸引力降低的平臺技術。我們的研究方法可能無法成功識別潛在的候選產品，或者我們的潛在候選產品可能被證明具有有害的副作用，或者可能具有使其無法銷售或不太可能獲得上市批准的其他特徵。識別、開發、獲得監管部門批准並將治療視網膜疾病的更多候選產品商業化將需要大量額外資金，而且容易出現藥物開發固有的失敗風險。如果我們不能成功地識別、獲得、開發和商業化更多的候選產品，我們的商業機會可能會受到限制。

在技術和科學快速變化的環境中，我們面臨着激烈的競爭，我們的競爭對手可能會用現有的藥物保持他們的市場份額，或者在我們之前獲得監管部門的批准，或者開發比我們更安全、更先進或更有效的療法，這可能會對我們成功營銷或商業化我們可能開發的任何候選產品的能力產生負面影響，並最終損害我們的財務狀況。

新藥產品的開發和商業化競爭激烈。我們未來可能會面臨來自世界各地的主要製藥公司、專業製藥公司和生物技術公司的競爭，涉及我們尋求開發或商業化的任何候選產品。潛在的競爭對手還包括學術機構、政府機構和其他進行研究、尋求專利保護並在研究、開發、製造和商業化方面建立合作安排的公共和私人研究組織。

目前有許多大型製藥和生物技術公司正在致力於開發用於治療視網膜疾病適應症的產品，我們有候選產品，包括濕性AMD和dme/dr。我們的某些競爭對手已經獲得商業批准的產品，用於治療我們正在追求或未來可能追求的視網膜疾病，包括羅氏、Regeneron和諾華公司，用於治療濕性amd和dme/dr。這些藥物都是公認的療法，並被醫生、患者和第三方付款人廣泛接受，這可能會使我們很難使用這些藥物來治療濕性amd和dme/dr。這些藥物都是公認的治療方法，並被醫生、患者和第三方付款人廣泛接受，這可能會使我們很難使用這些藥物來治療濕性amd和dme/dr。據我們所知，正在視網膜疾病領域開發療法的公司包括擁有大量資金的大公司，如羅氏、諾華、拜耳和Regeneron、Allergan、Mylan、Momenta和Samsung Bioepis。除了來自其他公司針對視網膜適應症的競爭外，我們可能開發的任何產品也可能面臨來自其他類型療法的競爭，如基因編輯療法和藥物輸送設備。

我們的許多現有或潛在競爭對手，無論是單獨或與其戰略合作伙伴合作，在研發、製造、臨牀前測試、進行臨牀試驗、獲得監管批准和營銷批准的產品方面都比我們擁有更多的財務資源和專業知識。製藥和生物技術行業的合併和收購可能會導致更多的資源集中在我們數量較少的競爭對手身上。規模較小或處於早期階段的公司也可能被證明是重要的競爭對手，特別是通過與大型和成熟公司的合作安排。這些競爭對手還與我們競爭，在招聘和留住合格的科學和管理人員、建立臨牀試驗地點和臨牀試驗的患者註冊方面，以及在獲取與我們的候選產品互補或必要的技術方面與我們競爭。如果我們的競爭對手開發和商業化比我們可能開發的任何產品更安全、更有效、副作用更少或更少、更方便或更便宜的產品，我們的商業機會可能會減少或消失。此外，目前批准的產品可能會被發現應用於治療視網膜疾病的適應症，這可能會使此類產品比我們的任何候選產品都具有顯著的監管和市場時機優勢。我們的競爭對手也可能比我們更快地獲得FDA、EMA、CDA或其他監管機構對其產品的批准。此外，我們的競爭對手開發的產品或技術可能會使我們的潛在候選產品不經濟或過時，我們可能無法成功營銷我們可能開發的任何候選產品來對抗競爭對手。

此外，我們可能面臨與我們的競爭對手的產品相關的專利的範圍、所有權、有效性和/或可執行性的訴訟或其他訴訟，我們的競爭對手可能會指控我們的產品侵犯、挪用或以其他方式侵犯他們的知識產權。有關知識產權潛在糾紛的更多信息，請參閲本報告標題為“與我們的知識產權相關的風險”的小節。

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我們候選產品的製造非常複雜，需要相當長的提前期才能生產。

生產我們的候選產品涉及複雜的過程，包括開發細胞或細胞系統來生產生物細胞，大量培養這樣的細胞，以及收集和提純由它們產生的生物細胞。這些工藝需要專門的設備、高度特定的原材料和其他生產限制。因此，製造生物製品的成本通常遠遠高於傳統的小分子化合物，並且生物製品的製造工藝可靠性較差，難以重現。由於我們產品的複雜性，我們需要監督多個部件的製造，這些部件需要不同的知識庫和專業人員。

此外，與化學藥物不同，生物的物理和化學性質，如我們的候選產品，通常不能在製造最終產品之前得到充分的表徵。因此，成品的化驗不足以確保產品以預期的方式運行。因此，我們期望採用多個步驟來嘗試控制我們的製造過程，以確保該過程有效，並且產品或候選產品嚴格且一致地符合該過程

由於污染、設備故障、設備安裝或操作不當、供應商或操作員錯誤、儲存或轉移不當、產量不一致和產品特性變化，生產生物製品極易受到產品損失的影響。即使與正常的製造、分銷或儲存流程存在微小偏差，也可能導致產量下降、產品缺陷和其他供應中斷。我們生產過程中所需的一些原材料來自生物來源。這些原材料很難獲得，也可能受到污染或召回。原料短缺、污染、召回或限制在我們候選產品的生產中使用生物衍生物質可能會對商業化產生不利影響或中斷。為我們的任何候選產品生產額外的藥物物質和藥物產品可能需要相當長的提前期。例如，目前任何新的大規模KSI-301批次的生產都需要至少12個月的時間。如果出現嚴重的產品損失和材料短缺，我們可能無法生產足夠數量的候選產品或產品來滿足我們的運營需求。

此外，隨着候選產品的開發通過臨牀前研究到後期臨牀試驗的批准和商業化，開發計劃的各個方面，如製造方法，在努力優化過程和結果的過程中進行更改是很常見的。這樣的改變存在無法實現這些預期目標的風險，這些改變中的任何一個都可能導致我們的候選產品表現不同，並影響計劃中的臨牀試驗或其他未來臨牀試驗的結果。

我們供應鏈的國際性放大了這些挑戰，對於KSI-301來説，這需要從中國、日本、英國和瑞士的單一來源供應商採購藥品物質和藥品。

我們沒有任何商業規模生產候選產品的經驗。如果我們或我們的任何第三方製造商在生產中遇到困難，或未能達到嚴格執行的監管標準，我們為臨牀試驗提供候選產品或為患者提供產品的能力(如果獲得批准)可能會被推遲或停止，或者我們可能無法建立具有商業可行性的成本結構。

為了對我們的候選產品進行臨牀試驗，或者提供商業產品，如果獲得批准，我們將需要少量和大量生產這些產品。我們的第三方製造商到目前為止只生產了有限數量的KSI-301，還沒有做任何商業批量。KSI-301的製造工藝從未進行過商業規模的測試，工藝驗證要求(要求反覆以商業數量和特定質量一致生產KSI-301中使用的活性藥物成分，並記錄其這樣做的能力)尚未得到滿足。我們的製造合作伙伴可能無法及時或具有成本效益地成功提高我們的任何候選產品的製造能力，或者根本無法成功提高製造能力。此外，在擴展活動期間可能會出現質量問題。如果我們的製造合作伙伴不能以足夠的質量和數量成功擴大我們候選產品的生產規模，我們候選產品的開發、測試和臨牀試驗可能會被推遲或變得不可行，任何最終產品的監管批准或商業發佈可能會延遲或無法獲得，這可能會嚴重損害我們的業務。如果我們未來決定建立內部製造能力，同樣的風險也將適用於任何內部製造設施。

此外，我們可能開發的任何產品的製造過程都受到FDA、EMA、CDA和外國監管機構的批准和持續監督。我們將需要與能夠滿足所有適用的FDA、EMA、CDA和外國監管機構要求的製造商簽訂合同，包括持續遵守當前的良好製造實踐或cGMP。如果我們或我們的第三方製造商不能可靠地生產符合FDA、EMA、CDA或其他監管機構可接受的規格的產品，我們可能無法獲得或保持將此類產品商業化所需的批准。即使我們的任何候選產品獲得了監管機構的批准，也不能保證我們或我們的CMO能夠按照FDA、EMA、CDA或其他監管機構可接受的規格生產獲得批准的產品，從而生產出足夠數量的產品，以滿足該產品可能推出的要求，或滿足未來的潛在需求，我們也不能保證我們或我們的CMO能夠按照FDA、EMA、CDA或其他監管機構可接受的規格生產獲得批准的產品，以滿足潛在的產品發佈要求或未來的潛在需求。這些挑戰中的任何一項都可能推遲臨牀試驗的完成，需要過渡臨牀試驗或重複一項或多項臨牀試驗，增加臨牀試驗成本，推遲我們候選產品的批准，損害商業化努力，增加我們的商品成本，並對我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景產生不利影響。他説：

32

如果將來我們無法建立銷售和營銷能力，或無法與第三方達成協議來銷售和營銷我們可能開發的任何候選產品，那麼如果這些候選產品獲得批准，我們可能無法成功地將其商業化。

我們沒有銷售或營銷基礎設施，也沒有銷售、營銷或分銷醫藥產品的經驗。為了使我們保留銷售和營銷職責的任何經批准的產品取得商業成功，我們必須發展一個銷售和營銷組織，或者將這些職能外包給第三方。將來，如果我們的一些候選產品獲得批准，我們可能會選擇構建集中的銷售、營銷和商業支持基礎設施，以便與我們的合作者一起銷售或參與銷售活動。

無論是建立我們自己的商業能力，還是與第三方達成提供這些服務的安排，都存在風險。例如，招聘和培訓銷售人員或報銷專家既昂貴又耗時，可能會推遲任何產品的發佈。如果我們招募銷售隊伍並建立營銷和其他商業化能力的候選產品的商業發佈因任何原因而延遲或沒有發生，我們將過早或不必要地招致這些商業化費用。這可能代價高昂，如果我們不能留住或重新定位我們的商業化人員，我們的投資將會損失。

可能會阻礙我們將任何經批准的產品自行商業化的因素包括：

如果我們與第三方達成協議，進行銷售、營銷、商業支持和分銷服務，我們的產品收入或產品收入的盈利能力可能會低於我們營銷和銷售我們自己開發的任何產品的情況。此外，我們可能無法成功地與第三方達成將我們的候選產品商業化的安排，或者可能無法以對我們有利的條款這樣做。我們可能對這些第三方几乎沒有控制權，他們中的任何一個都可能無法投入必要的資源和注意力來有效地銷售和營銷我們的產品。如果我們不能成功地建立商業化能力，無論是我們自己還是與第三方合作，如果我們的候選產品獲得批准，我們就不會成功地將其商業化。

即使我們開發的任何候選產品獲得了市場批准，它們也可能無法達到醫生、患者、醫療保健付款人和醫學界其他人為商業成功所必需的市場接受度。

我們的任何候選產品的商業成功將取決於它被醫生、患者、第三方付款人和醫學界其他人接受的程度。即使我們可能開發的任何候選產品獲得市場批准，它們也可能無法獲得醫生、患者、醫療保健付款人和醫學界其他人的足夠市場接受度。如果我們開發的任何候選產品獲準投入商業銷售，市場對該產品的接受程度將取決於多個因素，包括：

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如果我們開發的任何候選產品沒有達到足夠的接受度，我們可能不會產生顯著的產品收入，我們也可能無法盈利。

即使我們能夠將任何候選產品商業化，這些產品也可能會受到不利的定價法規、第三方報銷做法或醫療改革舉措的影響，這將損害我們的業務。

管理新藥上市審批、定價和報銷的規定因國家而異。在美國，最近頒佈的立法可能會大幅改變審批要求，這可能會涉及額外的成本，並導致獲得批准的延遲。一些國家要求藥物的銷售價格獲得批准後才能上市。在許多國家，定價審查期從市場或產品許可批准後開始。在一些國外市場，處方藥價格即使在獲得初步批准後，仍然受到政府的持續控制。因此，我們可能會獲得產品在特定國家/地區的營銷批准，但隨後會受到價格法規的約束，這些法規會推遲我們產品的商業發佈，可能會推遲很長時間，並對我們在該國家/地區銷售產品所能產生的收入產生負面影響。不利的定價限制可能會阻礙我們收回在一個或多個候選產品上的投資的能力，即使我們可能開發的任何候選產品都獲得了市場批准。

我們是否有能力成功地將我們可能開發的任何產品商業化，這在一定程度上還將取決於政府衞生行政部門、私人健康保險公司和其他組織對這些產品和相關治療的報銷程度。政府當局和第三方付款人，如私人健康保險公司和健康維護組織，決定他們將支付哪些藥物，並建立報銷水平。美國醫療保健行業和其他地方的一個主要趨勢是成本控制。政府當局和第三方付款人試圖通過限制特定藥物的覆蓋範圍和報銷金額來控制成本。政府當局目前對某些患者羣體實施強制性折扣，如聯邦醫療保險(Medicare)、醫療補助和退伍軍人事務部(Medicaid And Veterans Affairs)或退伍軍人事務部(VA)醫院，並可能隨時尋求增加此類折扣。如果獲得批准，未來的監管可能會對我們產品的價格產生負面影響。越來越多的第三方付款人要求製藥公司向他們提供標價的預定折扣，並對醫療產品的收費提出挑戰。我們不能確定我們商業化的任何候選產品是否可以報銷，如果可以報銷，報銷級別是否足夠。

報銷可能會影響我們獲得市場批准的任何候選產品的需求或價格。為了獲得報銷，醫生可能需要證明，與標準護理藥物(包括價格較低的標準護理藥物的仿製藥)相比，患者使用我們的產品具有更好的治療結果。如果無法獲得報銷或僅限量報銷，我們可能無法成功地將我們獲得市場批准的任何候選產品商業化。在美國，第三方付款人之間沒有統一的產品承保和報銷政策，產品的承保和報銷水平因付款人而異。因此，承保範圍確定過程通常是一個耗時且昂貴的過程，可能需要我們單獨向每個付款人提供使用我們產品的科學和臨牀支持，而不能保證承保範圍和足夠的報銷將得到始終如一的應用或首先獲得足夠的補償。

新批准的藥物在獲得報銷方面可能會有重大延誤，覆蓋範圍可能比FDA、EMA、CDA或其他類似的外國監管機構批准藥物的目的更有限。此外，有資格獲得報銷並不意味着任何藥物在所有情況下都會得到支付，或者支付的費率可以覆蓋我們的成本，包括研究、開發、製造、銷售和分銷。如果適用，新藥的臨時報銷水平也可能不足以支付我們的成本，並且可能不會成為永久性的。報銷費率可能會根據藥物的用途和使用的臨牀環境而有所不同，可能基於已經為成本較低的藥物設定的報銷水平，並可能納入其他服務的現有付款中。藥品的淨價可能會通過政府醫療保健計劃或私人付款人要求的強制性折扣或回扣，以及未來任何限制從可能以低於美國價格銷售的國家進口藥品的法律放鬆來降低。第三方付款人在設置自己的報銷政策時通常依賴於聯邦醫療保險覆蓋政策和支付限制。我們無法迅速從政府資助和私人付款人那裏獲得我們可能開發的任何經批准的產品的承保範圍和有利可圖的付款率，這可能會對我們的運營業績、我們籌集將候選產品商業化所需的資金的能力以及我們的整體財務狀況產生實質性的不利影響。

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我們打算尋求批准作為生物製品的我們的候選產品可能會比預期更早地面臨來自與我們候選產品生物相似或可互換的生物產品的競爭。

2009年生物製品價格競爭和創新法案(BPCIA)為與FDA許可的參考生物製品生物相似或可互換的生物製品創建了一條簡短的批准途徑。根據BPCIA，生物相似產品的申請必須在參考產品首次獲得FDA許可的四年後才能提交給FDA。此外，FDA對生物相似產品的批准可能要到該參考產品首次獲得許可之日起12年後才能生效。在這12年的專營期內，如果FDA批准競爭產品的完整BLA，其中包含贊助商自己的臨牀前數據和來自充分且控制良好的臨牀試驗的數據，以證明其產品的安全性、純度和效力，則另一家公司仍可能銷售該參考產品的競爭版本。這項法律很複雜，FDA仍在解釋和實施。因此，其最終影響、實施和意義都存在不確定性。

我們認為，我們的任何根據BLA被批准為生物製品的候選產品都應該有資格獲得12年的專營期。然而，由於國會的行動或其他原因，這種排他性可能會縮短，或者FDA不會將我們的候選產品視為競爭產品的參考產品，這可能會比預期更早地創造仿製藥競爭的機會。BPCIA的其他方面，其中一些可能會影響BPCIA的排他性條款，也是最近訴訟的主題。此外，一旦獲得批准，生物相似物將在多大程度上取代我們的任何一種參考產品，其方式類似於非生物製品的傳統仿製藥替代，目前尚不清楚，這將取決於一些仍在發展中的市場和監管因素。

如果對我們提起產品責任訴訟，我們可能會招致重大責任，並可能被要求限制我們候選產品的商業化。

由於我們的候選產品進行臨牀測試，我們面臨着固有的產品責任風險，當我們將任何產品商業化時，我們將面臨更大的風險。例如，如果我們的候選產品在臨牀測試、製造、營銷或銷售過程中導致或被認為造成傷害，或被發現在其他方面不適合，我們可能會被起訴。任何此類產品責任索賠可能包括對製造缺陷、設計缺陷、未能警告產品固有危險、疏忽、嚴格責任或違反保修的指控。根據州消費者保護法，索賠也可以主張。如果我們不能成功地在產品責任索賠中為自己辯護，我們可能會招致重大責任，或者被要求限制對我們的候選產品進行測試和商業化。即使是成功的防禦也需要大量的財政和管理資源。無論是非曲直或最終結果如何，責任索賠可能會導致：

我們無法以可接受的費用獲得足夠的產品責任保險，以防範潛在的產品責任索賠，這可能會阻止或阻礙我們單獨或與合作伙伴開發的產品的商業化。我們的保險單可能有各種例外，我們可能會受到產品責任索賠的影響，而我們沒有承保範圍。我們可能需要支付任何由法院裁決或在和解協議中協商的超出我們承保範圍或不在我們保險覆蓋範圍內的金額，而我們可能沒有或無法獲得足夠的資本來支付這些金額。即使我們與任何未來的公司合作者達成的協議使我們有權獲得損失賠償，如果出現任何索賠，這種賠償也可能是不可用的或足夠的。

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與監管審批和其他法律合規事項相關的風險

FDA、EMA、CDA和類似的外國監管機構的監管審批過程宂長、耗時，而且本質上是不可預測的。如果我們最終無法獲得監管部門對我們候選產品的批准，我們將無法產生產品收入，我們的業務將受到實質性損害。

獲得FDA、EMA、CDA和類似的外國監管機構批准所需的時間是不可預測的，通常需要在臨牀試驗開始後多年，並取決於許多因素，包括所涉及的候選產品的類型、複雜性和新穎性。此外，在候選產品的臨牀開發過程中，批准政策、法規或獲得批准所需的臨牀數據的類型和數量可能會發生變化，並且在不同的司法管轄區之間可能會有所不同，這可能會導致批准的延遲或不批准申請的決定。監管機構在審批過程中擁有相當大的自由裁量權，可以拒絕接受任何申請，也可以決定我們的數據不足以獲得批准，需要進行額外的臨牀前、臨牀或其他研究。我們沒有為任何候選產品提交或獲得監管部門的批准，我們現有的產品候選產品或我們未來可能尋求開發的任何產品候選都可能永遠不會獲得監管部門的批准。

我們候選產品的申請可能會因為許多原因而無法獲得監管部門的批准，包括但不限於以下原因：

這一漫長的審批過程，以及臨牀試驗結果的不可預測性，可能會導致我們無法獲得監管部門的批准，無法將我們的任何候選產品推向市場，這將嚴重損害我們的業務、運營結果和前景。

我們計劃在美國境外對我們的候選產品進行臨牀試驗，FDA、EMA、CDA和適用的外國監管機構可能不接受此類試驗的數據。

我們計劃在美國以外，包括歐洲、中國和其他國家進行一項或多項臨牀試驗。FDA、EMA、CDA或適用的外國監管機構接受在美國境外或其他司法管轄區進行的臨牀試驗的研究數據可能會受到某些條件的限制。在來自外國臨牀試驗的數據旨在作為美國上市批准的基礎的情況下，FDA通常不會僅根據外國數據批准申請，除非(1)這些數據適用於美國人口和美國醫療實踐，(2)這些試驗是由具有公認能力的臨牀研究人員根據CGCP規定進行的。此外，必須滿足FDA的臨牀試驗要求，包括足夠大的患者羣體和統計能力。許多外國監管機構都有類似的審批要求。此外，這類外國審判將受進行審判的外國司法管轄區適用的當地法律管轄。不能保證FDA、EMA、CDA或任何適用的外國監管機構會接受在美國或適用司法管轄區以外進行的試驗數據，包括我們可能在中國進行的任何試驗。如果FDA、EMA、CDA或任何適用的外國監管機構不接受此類數據，將導致需要額外的試驗，這將是昂貴和耗時的，將延誤我們的業務計劃的某些方面，並可能導致我們的候選產品在適用的司法管轄區得不到商業化的批准或許可。

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在一個司法管轄區獲得並保持對我們候選產品的監管批准，並不意味着我們將在其他司法管轄區成功獲得我們候選產品的監管批准。

在一個司法管轄區獲得並保持我們候選產品的監管批准並不保證我們能夠在任何其他司法管轄區獲得或維持監管批准，但在一個司法管轄區未能或延遲獲得監管批准可能會對其他司法管轄區的監管審批流程產生負面影響。例如，即使FDA、EMA或CDA批准候選產品上市，我們也不會被允許在其他國家制造、營銷或推廣該候選產品，除非外國司法管轄區的可比監管機構批准該候選產品在其國家使用。審批程序因司法管轄區而異，可能涉及與美國不同的要求和行政審查期限，包括額外的臨牀前研究或臨牀試驗。不能保證在一個司法管轄區進行的任何臨牀試驗都會被其他司法管轄區的監管機構接受。

獲得外國監管批准和遵守外國監管要求可能會給我們帶來重大延誤、困難和成本，並可能推遲或阻止我們的產品在某些國家推出。如果我們或與我們合作的任何合作伙伴未能遵守國際市場的法規要求或未能獲得適用的營銷批准，我們的目標市場將會減少，我們實現候選產品全部市場潛力的能力將受到損害。

即使我們獲得了候選產品的監管批准，我們的產品仍將受到廣泛的監管審查。

如果我們的任何候選產品獲得批准，它們將受到製造、標籤、包裝、儲存、廣告、促銷、抽樣、記錄保存、進行上市後研究以及提交安全性、有效性和其他上市後信息方面的持續監管要求，包括美國的聯邦和州要求以及可比的外國監管機構的要求。

製造商和製造商的設施必須遵守FDA、EMA、CDA和類似的外國監管機構施加的廣泛要求，包括確保質量控制和製造程序符合cGMP法規。因此，我們和我們的合同製造商將接受持續的審查和檢查，以評估是否符合cGMP，以及是否遵守任何NDA、BLA或營銷授權申請或MAA中做出的承諾。因此，我們和其他與我們合作的人必須繼續在監管合規的所有領域花費時間、金錢和精力，包括製造、生產和質量控制。

我們為我們的候選產品獲得的任何監管批准都將受到產品可能用於營銷和促銷的已批准指示用途的限制，或受批准條件(包括實施風險評估和緩解策略的要求)的限制，或包含可能代價高昂的上市後測試的要求。我們將被要求向FDA、EMA、CDA和類似的外國監管機構報告某些不良反應和生產問題(如果有)。任何解決藥品安全問題的新立法都可能導致產品開發或商業化的延遲，或者增加確保遵從性的成本。FDA和包括司法部在內的其他機構密切監管和監督產品的批准後營銷和促銷活動，以確保產品的製造、營銷和分銷僅適用於批准的適應症，並符合批准的標籤的規定。我們必須遵守有關產品廣告和促銷的要求。有關處方藥的促銷信息受到各種法律和法規的限制，必須與產品經批准的標籤上的信息一致。因此，我們不能將我們的產品用於未經批准的適應症或用途。已批准的NDA、BLA或MAA的持有者必須提交新的或補充的申請，並獲得對已批准的產品、產品標籤或製造過程的某些更改的批准。我們還可以被要求進行上市後的臨牀試驗，以驗證我們產品在一般或特定患者亞組中的安全性和有效性。如果最初的上市批准是通過加速審批途徑獲得的, 我們可能會被要求進行一次成功的上市後臨牀試驗，以確認我們產品的臨牀益處。不成功的上市後研究或未能完成此類研究可能導致撤回上市批准。

如果監管機構發現產品存在以前不為人知的問題，如未預料到的嚴重程度或頻率的不良事件，或產品生產設施的問題，或不同意產品的促銷、營銷或標籤，該監管機構可能會對該產品或我們施加限制，包括要求該產品退出市場。如果我們未能遵守適用的監管要求，監管機構或執法機構可能會採取其他措施：

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任何政府對涉嫌違法的調查都可能需要我們花費大量的時間和資源來回應，並可能產生負面宣傳。任何不遵守現行法規要求的行為都可能對我們的產品商業化和創收能力產生重大不利影響。如果實施監管制裁或撤銷監管批准，我們公司的價值和我們的經營業績將受到不利影響。

旨在降低醫療成本的醫療立法措施可能會對我們的業務和運營結果產生重大不利影響。

第三方付款人，無論是國內的還是國外的，或者政府的還是商業的，都在開發越來越複雜的方法來控制醫療成本。在美國和某些國際司法管轄區，醫療保健系統的立法和監管發生了許多變化，這可能會影響我們銷售產品的盈利能力。特別是，2010年頒佈了“平價醫療法案”(簡稱ACA)，其中除其他事項外，使生物產品受到低成本生物仿製藥的潛在競爭，解決了一種新的方法，即對吸入、輸液、滴注、植入或注射的藥物計算製造商在醫療補助藥物退税計劃下應付的退税，提高了大多數製造商在醫療補助藥物退税計劃下欠下的最低醫療補助退税，將醫療補助藥物退税計劃擴大到使用醫療補助藥物退税計劃中登記的個人的處方。

自ACA頒佈以來，ACA已經並將繼續面臨無數挑戰。自2017年1月以來，特朗普總統簽署了兩項行政命令和其他指令，旨在推遲ACA某些條款的實施。與此同時，國會已經考慮了廢除或廢除並取代全部或部分ACA的立法。雖然國會還沒有通過全面的廢除立法，但它已經頒佈了法律，修改了ACA的某些條款，例如從2019年1月1日開始取消對ACA不遵守ACA購買醫療保險的個人授權以及推遲實施ACA規定的某些費用的處罰。此外，2020年聯邦支出方案永久取消，從2020年1月1日起，ACA規定的對僱主贊助的高成本醫療保險和醫療器械税徵收的“凱迪拉克”税，以及從2021年1月1日起，也取消了醫療保險公司税。此外，2018年12月14日，德克薩斯州一名地區法院法官裁定，ACA法案整體違憲，因為作為2017年減税和就業法案的一部分，國會廢除了這一“個人強制令”。此外，2019年12月18日，美國第五巡迴上訴法院裁定個人強制令違憲，並將案件發回地區法院，以確定ACA的其餘條款是否也無效。2020年3月2日，美國最高法院批准了要求移審令審查此案的請願書，並撥出一小時進行口頭辯論，預計辯論將在秋季進行。目前還不清楚這樣的訴訟和其他廢除和取代ACA的努力將如何影響ACA和我們的業務。

此外，自ACA頒佈以來，美國還提出並通過了其他立法修改。2011年8月，“2011年預算控制法案”(Budget Control Act Of 2011)等法案為國會制定了削減開支的措施。一個赤字削減聯合特別委員會的任務是建議在2013年至2021年期間有針對性地削減至少1.2萬億美元的赤字，但該委員會無法達到所需的目標，從而觸發了該立法自動削減到幾個政府項目。這包括2013年生效的每財年向提供者支付的醫療保險總額減少2%，由於隨後對法規的立法修訂，除非國會採取額外行動，否則這一削減將持續到2029年。2012年的美國納税人救濟法進一步減少了向包括醫院和癌症治療中心在內的幾家提供者支付的醫療保險，並將政府追回向提供者多付款項的訴訟時效期限從三年延長到五年。

外國、聯邦和州各級已經並可能繼續提出旨在控制或降低醫療成本的立法和監管提案。我們無法預測未來可能採取的舉措。政府、保險公司、管理醫療機構和其他醫療服務付款人繼續努力控制或降低醫療成本和/或實施價格控制可能會產生不利影響：

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此外，鑑於處方藥和生物製品成本的上升，美國政府已經加強了對藥品定價做法的審查。這樣的審查導致了最近的幾次國會調查，並提出並頒佈了聯邦和州立法，旨在提高產品定價的透明度，審查定價與製造商患者計劃之間的關係，以及改革政府計劃補償方法。在聯邦層面，特朗普政府的2021財年預算提案包括1,350億美元津貼，用於支持尋求降低藥價、增加競爭、降低患者自付藥費、增加患者獲得成本較低的仿製藥和生物相似藥的立法提案。此外，特朗普政府此前發佈了一份降低藥品價格和降低藥品自付成本的《藍圖》，其中包含增加製造商競爭、提高某些聯邦醫療計劃的談判力、激勵製造商降低產品標價、降低消費者支付的藥品自付成本等建議。衞生與公眾服務部(HHS)已開始根據其現有權限實施其中一些措施。例如，2019年5月，CMS發佈了一項最終規則，允許Medicare Advantage計劃從2020年1月1日開始選擇對B部分藥物使用階梯療法。這一最終規則編纂了CMS的政策變化，並於2019年1月1日生效。雖然其中一些措施和其他措施可能需要額外授權才能生效，但國會和特朗普政府都表示，將繼續尋求新的立法和/或行政措施來控制藥品成本。在州一級, 立法機構越來越多地通過立法並實施旨在控制藥品和生物製品定價的法規，包括價格或患者報銷限制、折扣、對某些產品准入的限制以及營銷成本披露和透明度措施，在某些情況下，旨在鼓勵從其他國家進口和批量購買。

我們預計，ACA以及未來可能採取的其他醫療改革措施，可能會導致醫療保險和其他醫療資金的進一步減少，更嚴格的覆蓋標準，更低的報銷和新的支付方法。這可能會降低我們收到的任何批准產品的價格。任何拒絕承保或減少聯邦醫療保險或其他政府資助計劃的報銷都可能導致類似的拒絕或減少來自私人付款人的付款，這可能會阻止我們能夠產生足夠的收入、實現盈利或將我們的候選產品商業化(如果獲得批准)。

我們的員工、獨立承包商、顧問、商業合作伙伴和供應商可能從事不當行為或其他不當活動，包括不遵守監管標準和要求或違反內幕交易，這可能會嚴重損害我們的業務。

我們面臨員工、獨立承包商、顧問、商業合作伙伴和供應商的欺詐、不當行為或其他非法活動的風險。這些各方的不當行為可能包括故意、魯莽和疏忽的行為，包括未能：遵守FDA、EMA、CDA和其他可比外國監管機構的法律；向FDA、EMA、CDA和其他可比外國監管機構提供真實、完整和準確的信息；遵守我們制定的製造標準；遵守美國的醫療欺詐和濫用法律以及類似的外國欺詐性不當行為法律；或準確地報告財務信息或數據，或向我們披露未經授權的活動。如果我們獲得FDA對我們的任何候選產品的批准，並開始在美國將這些產品商業化，我們在此類法律下的潛在風險將顯著增加，我們與遵守此類法律相關的成本也可能增加。特別是，醫療保健行業的研究、銷售、營銷、教育和其他商業安排都受到旨在防止欺詐、回扣、自我交易和其他濫用行為的廣泛法律的約束。這些法律法規一般可以限制或禁止廣泛的定價、折扣、教育、營銷和促銷、銷售和佣金、某些客户激勵計劃和其他業務安排。受這些法例規管的活動，亦涉及不當使用在招募病人進行臨牀試驗的過程中所取得的資料，這可能會引致監管機構的制裁，並對我們的聲譽造成嚴重損害。員工的不當行為也可能涉及對臨牀研究過程中獲得的信息的不當使用，包括不正當交易。, 這可能會導致監管制裁，並嚴重損害我們的聲譽。

關於我們的首次公開募股，我們通過了適用於我們所有員工(包括管理層和董事)的商業行為和道德準則。然而，並非總是能夠識別和阻止員工和第三方的不當行為，我們採取的檢測和防止此類活動的預防措施可能無法有效控制未知或無法管理的風險或損失，或保護我們免受因不遵守此類法律而引起的政府調查或其他行動或訴訟。如果對我們採取任何此類行動，而我們未能成功為自己辯護或維護自己的權利，這些行動可能會對我們的業務產生重大影響，包括施加鉅額罰款或其他制裁。

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如果我們不遵守醫保法，我們可能面臨重大處罰，我們的業務、運營和財務狀況可能會受到不利影響。

我們目前和未來與醫療保健提供者、第三方付款人、客户和其他人的安排可能會使我們面臨廣泛適用的欺詐和濫用以及其他醫療法律法規，這可能會限制我們研究、銷售、營銷和分銷我們獲得營銷批准的任何產品的業務或財務安排和關係。可能影響我們運營的法律包括：

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由於這些法例的範圍廣泛，而現有的法定例外情況和避風港的範圍又很狹窄，因此，即使我們努力遵守這些法例，我們的一些商業活動仍可能會受到一條或多條此類法例的挑戰。確保我們的業務安排符合適用的醫療法律的努力可能涉及鉅額成本。政府和執法部門可能會得出結論，我們的業務實踐可能不符合解釋適用欺詐和濫用或其他醫療保健法律和法規的當前或未來的法規、法規或判例法。如果對我們提起任何此類訴訟，而我們未能成功為自己辯護或維護我們的權利，這些訴訟可能會對我們的業務產生重大影響，包括施加重大的民事、刑事和行政處罰、損害賠償、退還、罰款、監禁、可能被排除在聯邦醫療保險、醫療補助和其他聯邦醫療保健計劃之外、合同損害、聲譽損害、利潤減少和未來收益減少以及我們業務的縮減，其中任何一項都可能對我們的業務運營能力和我們的運營結果產生不利影響。此外，我們在美國以外的任何候選產品的批准和商業化也可能使我們受到上述醫療保健法和其他外國法律的外國等價物的約束。

我們的業務受到與隱私和數據保護相關的複雜且不斷變化的美國和外國法律法規的約束。這些法律和法規可能會發生變化和不確定的解釋，可能會導致索賠、改變我們的業務做法或處以罰款，否則可能會損害我們的業務。

各種各樣的省、州、國家和國際法律法規適用於個人數據的收集、使用、保留、保護、披露、轉移和其他處理。這些數據保護和隱私相關的法律法規正在演變，可能會導致監管和公眾審查不斷加強，執法和制裁水平不斷升級。例如，2018年5月25日全面生效的歐盟一般數據保護條例(GDPR)對數據保護提出了嚴格的要求，並規定了對不遵守規定的處罰，最高可達2000萬歐元或全球年收入的4%。此外，加利福尼亞州最近頒佈了立法-加州消費者隱私法(California Consumer Privacy Act，簡稱CCPA)，從2020年1月1日起生效，其中要求覆蓋的公司向加州消費者提供新的披露信息，併為這些消費者提供選擇退出某些個人銷售的新能力GDPR、CCPA和其他許多與隱私和數據保護有關的法律法規仍在法庭上接受考驗，它們受到法院和監管官員新的和不同的解釋。我們正在努力遵守GDPR、CCPA和其他適用於我們的隱私和數據保護法律法規，我們預計需要投入大量額外資源來遵守這些法律法規。GDPR、CCPA或其他與隱私和數據保護相關的法律和法規的解釋和應用可能會因司法管轄區的不同而不一致，或與我們當前的政策和做法不一致。

我們實際或認為未能充分遵守與隱私和數據保護相關的適用法律和法規，或未能保護我們處理或維護的個人數據和其他數據，可能會導致監管罰款、調查和執法行動、處罰和其他責任、受影響個人要求損害賠償，以及我們的聲譽受損，任何這些都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景產生重大影響。

如果我們或我們僱傭的任何合同製造商和供應商未能遵守環境、健康和安全法律法規，我們可能會受到罰款或處罰，或產生成本，這可能會對我們的業務成功產生實質性的不利影響。

我們和我們僱傭的任何合同製造商和供應商都必須遵守許多聯邦、州和地方的環境、健康和安全法律、法規和許可要求，包括那些管理實驗室程序；危險和受管制的材料和廢物的產生、處理、使用、儲存、處理和處置；向地面、空氣和水中排放和排放危險物質；以及員工的健康和安全的法律、法規和許可要求。我們的行動涉及使用危險和易燃材料，包括化學品、生物和放射性材料。我們的業務也會產生危險廢物。我們通常與第三方簽訂合同，處理這些材料和廢物。我們不能消除這些材料造成污染或傷害的風險。如果我們使用危險材料造成污染或傷害，我們可能要對由此造成的任何損害負責，並且任何責任都可能超出我們的資源範圍。根據某些環境法，我們可能要對與我們當前或過去設施以及第三方設施的任何污染相關的費用負責。我們還可能招致與民事或刑事罰款和處罰相關的鉅額費用。

遵守適用的環境法律和法規可能代價高昂，當前或未來的環境法律和法規可能會損害我們的研究、產品開發和製造努力。此外，我們不能完全消除這些材料或廢物造成意外傷害或污染的風險。雖然我們維持工人賠償保險，以支付因使用危險材料導致員工受傷而可能產生的成本和開支，但該保險可能不足以支付潛在的責任。我們不承保特定的生物或危險廢物保險，我們的財產、意外傷害和一般責任保險明確不包括因生物或危險廢物暴露或污染而產生的損害和罰款。因此，如果發生污染或傷害，我們可能會承擔損害賠償責任，或被處以超出我們資源的罰款，我們的臨牀試驗或監管批准可能會被暫停，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。

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我們的商業活動可能受“反海外腐敗法”(Foreign Corrupt Practices Act，簡稱FCPA)以及類似的反賄賂和反腐敗法律的約束。

我們的業務活動可能受“反海外腐敗法”以及我們經營或未來可能經營的其他國家的類似反賄賂或反腐敗法律、法規或規則的約束，包括英國“反賄賂法”。FCPA一般禁止向非美國政府官員提供、承諾、給予或授權他人直接或間接給予任何有價值的東西，以影響官方行動，或以其他方式獲得或保留業務。“反海外腐敗法”還要求上市公司製作和保存準確、公平地反映公司交易的賬簿和記錄，並設計和維持適當的內部會計控制制度。我們的業務受到嚴格監管，因此涉及與包括非美國政府官員在內的公共官員的重大互動。此外，在很多其他國家，開藥的醫護人員是受僱於政府，而藥品的購買者是政府實體，因此，我們與這些處方者和購買者的交易，是受“反海外腐敗法”規管的。最近，證券交易委員會和司法部增加了針對生物技術和製藥公司的“反海外腐敗法”執法活動。不能保證我們的所有員工、代理、承包商或合作者或我們附屬公司的員工都會遵守所有適用的法律和法規，特別是考慮到這些法律的高度複雜性。違反這些法律和法規可能會導致對我們、我們的官員或我們的員工進行罰款、刑事制裁、關閉我們的設施、要求獲得出口許可證、停止在受制裁國家的商業活動。, 執行合規計劃和禁止開展業務。任何此類違規行為都可能包括禁止我們在一個或多個國家或地區提供我們的產品，並可能嚴重損害我們的聲譽、我們的品牌、我們吸引和留住員工的能力，以及我們的業務、前景、經營業績和財務狀況。

與我們對第三方的依賴相關的風險

我們預計將依賴第三方進行我們的臨牀試驗以及我們的研究和臨牀前測試的某些方面，而這些第三方的表現可能不令人滿意，包括無法在截止日期前完成該等試驗、研究或測試。

我們目前依賴並預計將繼續依賴第三方，如CRO、臨牀數據管理組織、醫療機構和臨牀研究人員，來進行我們的研究、臨牀前測試和臨牀試驗的某些方面。這些第三方中的任何一方都可能終止與我們的合約或無法履行其合同義務。如果我們需要另作安排，就會延誤我們的產品開發活動。

我們對這些第三方研發活動的依賴減少了我們對這些活動的控制，但並沒有減輕我們的責任。例如，我們仍然有責任確保我們的每一項臨牀試驗都是按照試驗的一般調查計劃和方案進行的。此外，FDA要求我們遵守進行、記錄和報告臨牀試驗結果的CGCP，以確保數據和報告的結果是可信、可重現和準確的，並確保試驗參與者的權利、完整性和保密性受到保護。我們還被要求登記正在進行的臨牀試驗，並在一定的時間範圍內將完成的臨牀試驗的結果公佈在政府資助的數據庫中。不這樣做可能會導致罰款、負面宣傳以及民事和刑事制裁。

如果這些第三方不能根據法規要求或我們聲明的方案成功履行其合同職責、在預期期限內完成或進行臨牀試驗，我們將無法或可能延遲獲得我們可能開發的任何候選產品的上市批准，並且我們的藥品將無法成功商業化或可能會延遲成功實現商業化的努力。(注1)如果這些第三方沒有按照法規要求或我們聲明的方案進行臨牀試驗，我們將無法或可能延遲獲得我們可能開發的任何候選產品的上市批准，也將無法或可能推遲我們的藥物成功商業化的努力。他説：

我們還希望依賴其他第三方為我們的臨牀試驗儲存和分發藥品供應。我們分銷商的任何業績失誤都可能延誤我們可能開發或商業化的任何候選產品的臨牀開發或市場批准，造成額外損失，並剝奪我們潛在的產品收入。

我們與第三方簽訂合同，為我們的候選產品、臨牀前研究和臨牀試驗製造材料，並將我們可能開發的任何候選產品商業化。這種對第三方的依賴帶來並可能增加風險，即我們將沒有足夠數量的此類材料、候選產品或我們可能開發和商業化的任何藥物，或者我們無法以可接受的成本獲得此類供應，這可能會延誤、阻止或損害我們的開發或商業化努力。

我們沒有任何生產設施。我們目前完全依賴第三方製造商龍沙股份公司(Lonza AG)生產我們用於臨牀前研究和臨牀試驗的材料，並預計將繼續這樣做，用於臨牀前研究、臨牀試驗和我們可能開發的任何候選產品的商業供應。

42

我們可能無法與第三方製造商建立任何進一步的協議，或無法以可接受的條款這樣做。即使我們能夠與第三方製造商達成協議，依賴第三方製造商也會帶來額外的風險，包括：

第三方製造商可能無法遵守cGMP規定或美國以外的類似監管要求。我們或我們的第三方製造商未能遵守適用的法規可能會導致臨牀暫停我們的試驗，對我們實施制裁，包括罰款、禁令、民事處罰、延遲、暫停或撤回批准、吊銷許可證、沒收或召回候選產品或藥品、運營限制和刑事起訴，其中任何一項都可能對我們的藥品供應產生重大不利影響，並損害我們的業務、財務狀況、運營結果和前景。

我們可能開發的任何藥物都可能與其他候選產品和產品競爭生產設施。在cGMP法規下運營的製造商數量有限，而且可能有能力為我們製造產品。

我們現有或未來製造商的任何性能故障都可能延誤臨牀開發或市場批准。我們目前沒有安排為我們的任何候選產品提供多餘的供應。如果我們現有的合同製造商中有任何一家不能按協議執行，我們可能會被要求更換該製造商，並可能在識別和鑑定任何此類更換時產生額外的成本和延遲。此外，確保和保留與合同製造商的生產能力可能會導致巨大的成本。

我們目前和預期的未來依賴他人生產我們可能開發的任何候選產品或藥物，可能會對我們未來的利潤率和我們將任何及時和有競爭力地獲得上市批准的藥物商業化的能力產生不利影響。他説：

依賴第三方要求我們共享我們的商業祕密，這增加了競爭對手發現這些祕密或我們的商業祕密被盜用或泄露的可能性。

依賴第三方進行臨牀試驗、協助研發和製造我們的候選產品，有時會要求我們與他們分享商業祕密。為了保護我們的專有技術，我們在開始研究或披露專有信息之前，部分地與我們的顧問、員工、第三方承包商和顧問簽訂保密協議，如果適用，還與我們的顧問、員工、第三方承包商和顧問簽訂材料轉讓協議、諮詢協議或其他類似協議。這些協議通常會限制第三方使用或披露我們的機密信息(包括我們的商業祕密)的權利。儘管在與第三方合作時採用了合同條款，但共享商業祕密和其他機密信息的需要增加了此類商業祕密被我們的競爭對手知曉、被無意中納入其他人的技術中、或被披露或違反這些協議使用的風險。鑑於我們的專有地位在一定程度上基於我們的專有技術和商業祕密，競爭對手獨立發現我們的商業祕密或其他未經授權的使用或披露將損害我們的競爭地位，並可能對我們的業務產生重大不利影響。

我們在製造過程中使用的關鍵原材料依賴第三方供應商，失去這些第三方供應商或他們無法向我們提供足夠的原材料可能會損害我們的業務。

我們依賴第三方供應商提供生產我們候選產品所需的原材料。我們對這些第三方供應商的依賴，以及我們在獲得充足的原材料供應方面可能面臨的挑戰，涉及幾個風險，包括對定價、供應、質量和交貨時間表的有限控制。作為一家小公司，我們的談判籌碼是有限的，我們可能會獲得比我們規模更大的競爭對手更低的優先級。我們不能確定我們的供應商是否會繼續向我們提供我們需要的這些原材料的數量，或者滿足我們預期的規格和質量要求。有限或獨家來源的原材料的任何供應中斷都可能嚴重損害我們製造候選產品的能力，直到新的供應來源(如果有的話)被確定和合格為止。我們可能無法在合理的時間或商業上合理的條件下找到足夠的替代供應渠道。我們供應商的任何表現失誤都可能推遲我們候選產品的開發和潛在商業化，包括限制臨牀試驗和監管批准所需的供應，這將對我們的業務產生實質性的不利影響。

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對於我們可能開發的某些候選產品的研究、開發和商業化，我們可能依賴於與第三方的合作。如果任何這樣的合作不成功，我們可能無法實現這些候選產品的市場潛力。

我們可能會為我們可能開發的某些候選產品的研究、開發和商業化尋找第三方合作伙伴。我們任何其他合作安排的可能合作者包括大中型製藥公司、地區性和全國性製藥公司、生物技術公司和學術機構。如果我們與任何第三方達成任何此類安排，我們將很可能共享或有限地控制我們的合作者用於開發或潛在商業化我們可能尋求與其開發的任何候選產品的資源的數量和時間。我們從與商業實體的這些安排中獲得收入的能力將取決於我們的合作者成功履行這些安排中分配給他們的職能的能力。我們無法預測我們參與的任何協作的成功與否。

涉及我們可能開發的候選產品的協作會給我們帶來以下風險：

44

在尋求適當的合作方面，我們可能會面臨激烈的競爭。最近生物技術和製藥公司之間的業務合併導致潛在合作者的數量減少。此外，談判過程既耗時又複雜，我們可能無法及時以可接受的條件談判合作，甚至根本無法談判。如果我們無法做到這一點，我們可能不得不削減我們正在尋求合作的候選產品的開發，或推遲其潛在的商業化，或縮小任何銷售或營銷活動的範圍，或者增加我們的支出，並自費進行開發或商業化活動。如果我們選擇增加我們的支出，為我們自己的開發或商業化活動提供資金，我們可能需要獲得額外的資本，這些資本可能無法以可接受的條件提供給我們，或者根本無法獲得。如果我們沒有足夠的資金，我們可能無法進一步開發候選產品或將其推向市場併產生產品收入。

如果我們進行合作以開發任何候選產品並可能將其商業化，如果我們或我們的合作者選擇不行使協議授予的權利，或者如果我們或我們的合作者無法成功地將候選產品集成到現有運營和公司文化中，我們可能無法實現此類交易的好處。此外，如果我們與我們的任何合作者的協議終止，我們對該合作者授權給我們的技術和知識產權的訪問可能會受到限制或完全終止，這可能會推遲我們利用合作者的技術或知識產權繼續開發我們的候選產品，或者要求我們完全停止開發這些候選產品。我們可能還會發現更難找到合適的替代合作者或吸引新的合作者，我們的發展計劃可能會延遲，或者我們在商業和金融界的形象可能會受到不利影響。任何合作者也可能面臨本“風險因素”部分中描述的與產品開發、監管審批和商業化相關的許多風險，對我們合作者的任何負面影響都可能對我們產生不利影響。

與我們的知識產權有關的風險

如果我們無法為我們開發的任何候選產品或我們的ABC平臺獲得並保持專利保護，我們的競爭對手可能會開發和商業化與我們相似或相同的產品或技術，以及我們成功將我們可能開發的任何候選產品商業化的能力，我們的技術可能會受到不利影響。

我們的成功在很大程度上取決於我們在美國和其他國家獲得和保持關於我們的ABC平臺和任何專利候選產品以及我們可能開發的其他技術的專利保護的能力。為了保護我們的專有地位，我們對知識產權進行了內部許可，並在美國和國外提交了與我們的ABC平臺、候選產品和其他對我們的業務重要的技術相關的專利申請。鑑於我們的技術和候選產品的開發處於早期階段，我們針對我們的技術和候選產品的某些方面的知識產權組合也處於早期階段。我們已經或打算就我們的技術和候選產品的核心方面提交專利申請；但是，不能保證任何這樣的專利申請都會作為授權專利頒發。此外，在某些情況下，我們只就我們候選技術和產品的某些方面提交了臨時專利申請，並且這些臨時專利申請中沒有一項有資格成為已頒發的專利，除非我們在適用的臨時專利申請提交之日起12個月內提交非臨時專利申請。任何未能在此時間內提交非臨時專利申請的行為都可能導致我們失去對相關臨時專利申請中披露的發明進行專利保護的能力。此外，在某些情況下，我們可能無法獲得包含與我們的ABC平臺和候選產品相關的成分以及對我們的業務重要的其他技術的已發佈聲明，而可能需要提交包含保護此類ABC平臺的使用方法和/或製造方法的聲明的專利申請, 產品候選和其他技術。不能保證任何這類專利申請將作為已授予的專利頒發，即使他們確實頒發了專利申請，這些專利主張也可能不足以阻止第三方，如我們的競爭對手，使用我們的技術。任何未能獲得或保持與我們的ABC平臺和候選產品相關的專利保護都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。他説：

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如果我們的任何專利申請沒有在任何司法管轄區作為專利頒發，我們可能無法有效地競爭。

美國和其他國家專利法或其解釋的改變可能會削弱我們保護我們的發明、獲得、維護和執行我們的知識產權的能力，更廣泛地説，可能會影響我們的知識產權的價值或縮小我們擁有和許可的專利的範圍。我們不能預測我們目前正在進行的專利申請是否會作為專利在任何特定的司法管轄區頒發，或者任何已頒發的專利的權利要求是否會提供足夠的保護，使其不受競爭對手或其他第三方的影響。

專利訴訟過程昂貴、耗時和複雜，我們可能無法以合理的成本或及時提交、起訴、維護、強制執行或許可所有必要或可取的專利申請。我們也有可能無法及時識別我們的研發成果中的可申請專利的方面，以獲得專利保護。雖然我們與我們的員工、公司合作者、外部科學合作者、CRO、合同製造商、顧問、顧問和其他第三方等有權獲得我們研發成果的機密或可專利方面的各方簽訂了保密和保密協議，但這些各方中的任何一方都可能違反協議並在提交專利申請之前披露此類成果，從而危及我們尋求專利保護的能力。此外，我們獲得和保持有效和可強制執行的專利的能力取決於我們的發明與現有技術之間的差異是否允許我們的發明比現有技術獲得專利。此外，我們自己的固定申請可能會成為對抗我們當前或未來專利申請的現有技術。此外，科學文獻中的發現發表往往落後於實際發現，美國和其他司法管轄區的專利申請通常在提交後18個月才發表，在某些情況下甚至根本不發表。因此，我們不能肯定我們是第一個在我們的任何專利或未決的專利申請中提出要求的發明，或者我們是第一個為這些發明申請專利保護的。

如果我們獲得的任何專利保護範圍不夠廣泛，或者如果我們失去了任何專利保護，我們阻止競爭對手將類似或相同的技術和候選產品商業化的能力將受到不利影響。

生物技術和製藥公司的專利地位通常高度不確定，涉及複雜的法律和事實問題，近年來一直是許多訴訟的主題。因此，我們的專利權的頒發、範圍、有效性、可執行性和商業價值都具有高度的不確定性。我們未決的和未來的專利申請可能不會導致頒發保護我們的ABC平臺、候選產品或其他技術的專利，或有效阻止其他公司將競爭技術和候選產品商業化的專利。

此外，專利申請中要求的覆蓋範圍可以在專利發佈之前大幅縮小，其範圍在發佈後可以重新解釋。即使我們目前或將來許可或擁有的專利申請作為專利發佈，它們也不會以能夠為我們提供任何有意義的保護、阻止競爭對手或其他第三方與我們競爭或以其他方式為我們提供任何競爭優勢的形式發佈。任何專利都可能被第三方挑戰、縮小範圍、規避、使其不可執行或無效。因此，我們不知道我們的ABC平臺、候選產品或其他技術是可保護的，還是仍然受到有效和可強制執行的專利的保護。我們的競爭對手或其他第三方可能通過以非侵權方式開發類似或替代技術或產品來規避我們的專利，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。

專利的頒發對於其發明性、範圍、有效性或可執行性並不是決定性的，我們的專利可能會在美國和國外的法院或專利局受到挑戰。我們可能需要第三方將現有技術的預發行提交給美國專利商標局(USPTO)，或參與反對、派生、撤銷、重新審查、授權後和雙方之間的審查，或幹擾訴訟或其他挑戰我們專利權的類似訴訟。任何此類提交、訴訟或訴訟中的不利裁決可能會縮小我們專利權的範圍，或使我們的專利權無效或無法執行，允許第三方將我們的ABC平臺、候選產品或其他技術商業化，並在不向我們付款的情況下直接與我們競爭，或者導致我們無法在不侵犯第三方專利權的情況下製造或商業化產品。此外，我們可能不得不參與美國專利商標局宣佈的干涉程序，以確定發明優先權或授權後挑戰程序，例如在外國專利局或行政法庭的異議和其他挑戰，挑戰我們或我們的許可人關於我們擁有的或許可內的專利和專利申請的發明優先權或其他可專利性特徵。此類挑戰可能導致專利權的喪失、排他性的喪失，或者專利主張的縮小、無效或無法執行，這可能會限制我們阻止他人使用類似或相同的技術和產品或將其商業化的能力，或者限制我們的ABC平臺、候選產品和其他技術的專利保護期限。即使最終結果對我們有利，這樣的程序也可能導致大量的成本，並需要我們的科學家和管理層花費大量的時間。

此外，考慮到新產品候選產品的開發、測試和監管審查所需的時間，保護這些候選產品的專利可能會在這些候選產品商業化之前或之後不久到期。因此，我們的知識產權可能沒有為我們提供足夠的權利，以排除其他人將與我們相似或相同的產品商業化。

46

我們可能無法在世界各地保護我們的知識產權和所有權。

在世界所有國家申請、起訴和保護與我們的ABC平臺、候選產品和其他技術相關的專利將是昂貴得令人望而卻步的，而且外國法律可能無法像美國法律那樣保護我們的權利。因此，我們可能無法阻止第三方在美國以外的所有國家實施我們的發明，或在美國或其他司法管轄區銷售或進口使用我們的發明製造的產品。競爭者可以在我們沒有獲得專利保護的司法管轄區使用我們的技術來開發自己的產品，而且可能會將其他侵權產品出口到我們有專利保護但執法力度不如美國的地區。這些產品可能會與我們的產品競爭，而我們的專利或其他知識產權可能不能有效或不足以阻止他們競爭。

許多公司在外國司法管轄區保護和捍衞知識產權方面遇到了重大問題。某些國家的法律制度，特別是某些發展中國家的法律制度，不贊成實施專利、商業祕密和其他知識產權保護，特別是與生物技術產品有關的保護，這可能使我們很難、代價高昂或不可能阻止侵犯我們的知識產權和專有權利的專利或競爭產品的營銷。在外國司法管轄區強制執行我們的知識產權和專有權利的訴訟程序可能會導致鉅額成本，轉移我們對業務其他方面的努力和注意力，可能會使我們的專利面臨被無效或狹義解釋的風險，可能會使我們的專利申請面臨無法頒發的風險，並可能引發第三方對我們提出索賠。我們可能不會在我們發起的任何訴訟中獲勝，而且所判給的損害賠償或其他補救措施(如果有的話)可能沒有商業意義。因此，我們在世界各地強制執行我們的知識產權和專有權利的努力可能不足以從我們開發或許可的知識產權中獲得顯著的商業優勢。

許多國家都有強制許可法，根據這些法律，專利權人可能會被強制向第三方授予許可。此外，許多國家限制專利對政府機構或政府承包商的可執行性。在這些國家，專利權人的補救措施可能有限，這可能會大幅降低此類專利的價值。如果我們被迫向第三方授予與我們業務相關的任何專利的許可，我們的競爭地位可能會受到損害，我們的業務、財務狀況、運營結果和前景可能會受到不利影響。

獲得和維護我們的專利保護有賴於遵守政府專利機構提出的各種程序、文件提交、費用支付和其他要求，如果不符合這些要求，我們的專利保護可能會減少或取消。

在我們擁有或許可的專利和申請的有效期內，定期維護費、續期費、年金費和各種其他政府專利和申請費用將支付給美國專利商標局和美國以外的各種政府專利代理機構。美國專利商標局和各種非美國政府機構要求在專利申請過程中遵守幾項程序、文件、費用支付和其他類似條款。在某些情況下，根據適用的規則，可以通過支付滯納金或通過其他方式來修復疏忽。可以採用這些遲交費用窗口內的支付，以便通常簡化這些費用的支付。然而，在某些情況下，不遵守規定可能導致專利或專利申請被放棄或失效，從而導致相關司法管轄區的專利權部分或全部喪失。在這種情況下，潛在的競爭對手可能會以類似或相同的產品或技術進入市場，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。此外，雖然與KSI-301無關，但如果我們依賴不同的產品，它的開發可能涉及使用政府資金，這可能需要額外的合規方面，以確保所有權利都轉讓給我們或保留在我們手中。

已頒發的專利可能會受到挑戰或宣佈無效，而且美國專利法最近的變化已經減少，可能會進一步降低專利的整體價值。我們依靠專利來保護我們的產品，任何專利範圍或價值的縮小都會對我們的業務產生不利影響。

如果我們對第三方提起法律訴訟，要求強制執行針對我們的ABC平臺、候選產品或其他技術的專利，被告可能會聲稱該專利無效或不可強制執行。在美國的專利訴訟中，被告聲稱無效和不可執行的反訴是司空見慣的。質疑有效性的理由包括據稱未能滿足幾項法定要求中的任何一項，包括明顯、缺乏新穎性、缺乏書面描述或無法實施。不可執行性質疑的理由包括一項指控，即與專利起訴有關的人向美國專利商標局隱瞞重要信息，意圖欺騙美國專利商標局，或在起訴期間做出誤導性陳述。提起法律訴訟還可能導致第三方在美國專利商標局對專利提出挑戰，例如在授權後和雙方之間的審查中。

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美國專利法或專利法解釋的變化可能會增加圍繞專利申請起訴和已頒發專利的執行或保護的不確定性和成本。對於從2013年3月開始的專利申請，美國僱用第一發明人申請專利制度，假設滿足其他可專利性要求，第一個提交專利申請的發明人將有權獲得發明專利，無論所要求保護的發明是否是第三方第一個發明。因此，根據現行專利法，在我們面前向美國專利商標局提交專利申請的第三方，即使我們在該第三方作出發明之前已經作出了該發明，也可以被授予涵蓋我們的發明的專利。這將要求我們認識到從發明到專利申請的提交時間。由於美國和大多數其他國家/地區的專利申請在提交後或發佈之前的一段時間內是保密的，因此我們不能確定我們是第一個(1)提交與我們的ABC平臺、候選產品或其他技術相關的任何專利申請，或(2)發明我們或我們的許可人的專利或專利申請中要求的任何發明的公司。

自2011年以來，美國專利法的變化還包括允許在專利起訴期間向USPTO提交先前技術的第三方，以及通過USPTO管理的授予後程序攻擊專利有效性的額外程序，包括重新審查、授予後審查、當事各方之間的審查、幹擾程序和派生程序。其中一些變化適用於2011年前頒發的專利。這些程序和在外國司法管轄區的同等程序(例如，反對程序)可能會導致我們的專利被撤銷、取消或修改，從而不再涵蓋我們的ABC平臺、候選產品或其他技術。由於與美國聯邦法院適用於尋求使專利權利要求無效的訴訟所適用的證據標準相比，美國專利商標局程序中的證據標準較低，因此第三方有可能在美國專利商標局的程序中提供足以使權利要求無效的證據，即使同樣的證據在地區法院訴訟中受到質疑時也不足以使權利要求無效。因此，第三方可能試圖使用美國專利商標局的程序來宣佈我們的專利主張無效，否則，如果第三方在地區法院訴訟中首先作為被告提出質疑，我們的專利主張就不會無效。

與一般依賴知識產權的公司相比，公司在生物製品和藥品的開發和商業化方面的專利地位特別不確定。美國最高法院最近的裁決縮小了某些情況下可獲得的專利保護範圍，並在某些情況下削弱了專利所有者的權利。這些裁決在專利的有效性和可執行性方面造成了不確定性，即使一旦獲得也是如此。根據美國國會、聯邦法院和美國專利商標局未來的行動，管理專利的法律和法規可能會以不可預測的方式發生變化，這可能會對我們現有的專利組合以及我們未來保護和執行知識產權的能力產生重大不利影響。

此外，公司在生物製品和藥品開發和商業化方面的專利地位尤其不確定。美國最高法院最近的裁決縮小了某些情況下可獲得的專利保護範圍，並在某些情況下削弱了專利所有者的權利。這一系列事件在專利一旦獲得後的有效性和可執行性方面造成了不確定性。根據美國國會、聯邦法院和美國專利商標局未來的行動，管理專利的法律和法規可能會以不可預測的方式發生變化，這可能會對我們現有的專利組合以及我們未來保護和執行知識產權的能力產生實質性的不利影響。

專利法的任何未來變化都可能增加圍繞我們擁有或許可的專利申請的起訴以及執行或保護我們擁有或許可的已發放專利的不確定性和成本。如果第三方在無效或不可強制執行的法律斷言上獲勝，我們將失去至少部分甚至全部在我們的ABC平臺、候選產品或其他技術上的專利保護。專利保護方面的不確定性增加或喪失將對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景產生重大不利影響。

如果我們沒有獲得我們可能開發的任何候選產品的專利期延長和數據獨佔權，我們的業務可能會受到實質性的損害。

根據FDA對我們可能開發的任何候選產品的上市批准的時間、期限和細節，我們擁有或授權的一項或多項美國專利可能有資格根據“哈奇-瓦克斯曼法案”獲得有限的專利期延長。“哈奇-瓦克斯曼法案”(Hatch-Waxman Act)允許將專利期延長至多五年，作為對FDA監管審查過程中失去的專利期的補償。專利期延長不得超過自產品批准之日起共計1400年的專利剩餘期限，只能延長一項專利，並且只能延長涉及批准的藥物、使用方法或者製造方法的權利要求。在某些外國國家和地區也有類似的延長，作為對在監管審查過程中失去的專利期的補償，例如在歐洲，根據補充專利證書。如果我們未能在測試階段或監管審查過程中進行盡職調查、未能在適用的截止日期內提出申請、未能在相關專利到期前提出申請，或未能滿足適用的要求等，我們可能無法在美國和/或其他國家和地區延長專利期。此外，適用的期限或提供的專利保護範圍可能比我們要求的要少。如果我們無法獲得專利期限的延長，或者收到的任何此類延長的期限比我們要求的短，我們的競爭對手可能會在我們的專利到期後獲得競爭產品的批准，我們的業務、財務狀況、運營結果和前景可能會受到實質性損害。

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我們可能會受到質疑我們的專利和其他知識產權的發明權的索賠。

我們可能會受到以下指控的影響：前僱員、合作者或其他第三方作為發明人或共同發明人、所有者或共同所有者在我們擁有的或許可內的專利、商業祕密或其他知識產權中擁有權益。例如，我們可能會因參與開發我們的ABC平臺、候選產品或其他技術的員工、合作者、顧問或其他人的義務衝突而產生庫存糾紛。訴訟可能是必要的，以對抗這些和其他挑戰庫存或我們對我們擁有或許可的專利、商業祕密或其他知識產權的所有權的索賠。如果我們未能為任何此類索賠辯護，除了支付金錢損害賠償外，我們還可能失去寶貴的知識產權，例如對我們的ABC平臺、候選產品和其他技術非常重要的知識產權的獨家所有權或使用權。即使我們成功地抗辯了這類索賠，訴訟也可能導致鉅額成本，並分散管理層和其他員工的注意力。上述任何一項都可能對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景產生重大不利影響。

如果我們不能保護我們的商業祕密的機密性，我們的商業和競爭地位就會受到損害。

除了為我們的ABC平臺、候選產品和其他技術申請專利外，我們還依靠商業祕密和保密協議來保護我們的非專利專有技術、技術和其他專有信息，並保持我們的競爭地位。商業祕密和技術訣竅可能很難保護。隨着時間的推移，我們希望通過獨立開發、發表描述方法的期刊文章以及人員從學術職位到行業科學職位的調動，在行業內傳播我們的商業祕密和技術訣竅。

我們尋求保護這些商業祕密和其他專有技術，部分是通過與有權接觸這些祕密的各方簽訂保密協議，例如我們的員工、公司合作者、外部科學合作者、CRO、合同製造商、顧問、顧問和其他第三方。我們還與我們的員工和顧問簽訂保密和發明或專利轉讓協議，培訓我們的員工不要將前僱主的專有信息或技術帶給我們或在他們的工作中使用，並在前員工將他們的保密義務交給我們時提醒他們。我們不能保證我們已經與可能或曾經接觸到我們的商業祕密或專有技術和流程的每一方簽訂了此類協議。儘管我們做出了努力，但任何一方都可能違反協議，披露我們的專有信息，包括我們的商業祕密，而我們可能無法遏制此類違規行為或披露，或無法就此類違規行為獲得足夠的補救措施。強制執行當事人非法披露或挪用商業祕密的主張是困難、昂貴和耗時的，結果是不可預測的。此外，美國國內外的一些法院保護商業祕密的意願或不太願意。如果我們的任何商業祕密是由競爭對手或其他第三方合法獲取或獨立開發的，我們將無權阻止他們使用該技術或信息與我們競爭。如果我們的任何商業祕密在沒有相關法院認為無法執行或由競爭對手或其他第三方獨立開發的保密協議保護的情況下泄露，我們的競爭地位將受到實質性和不利的損害。

我們可能會受到以下指控的影響：我們的員工、顧問或顧問錯誤地使用或披露其現任或前任僱主的所謂商業祕密，或者聲稱擁有我們認為是我們自己的知識產權。

我們的許多員工、顧問和顧問現在或以前受僱於大學或其他生物技術或製藥公司，包括我們的競爭對手和潛在競爭對手。雖然我們盡力確保我們的員工、顧問和顧問在為我們工作時不使用他人的專有信息或專有技術，但我們或這些個人可能會被指控不當使用或披露任何此類個人的現任或前任僱主的知識產權，包括商業祕密或其他專有信息。可能有必要提起訴訟來對這些索賠進行辯護。如果我們不能為任何此類索賠辯護，除了支付金錢賠償外，我們還可能失去寶貴的知識產權或人員。即使我們成功地抗辯了這類索賠，訴訟也可能導致鉅額費用，並分散管理層的注意力。

此外，雖然我們的政策是要求可能參與知識產權構思或開發的我們的員工和承包商簽署協議，將此類知識產權轉讓給我們，但我們可能無法與實際上構思或開發我們視為自己的知識產權的每一方簽署此類協議。知識產權的轉讓可能不是自動執行的，或者轉讓協議可能會被違反，我們可能會被迫向第三方提出索賠，或者為他們可能對我們提出的索賠進行抗辯，以確定我們認為是我們知識產權的所有權。這樣的索賠可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。如果提交日期後的專利轉讓不是由發明人執行的，我們的做法是僱用並記錄可以在僱員的僱傭協議中找到的轉讓條款。這是在可能的情況下，當我們對知識產權感興趣的時候這樣做的。

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針對我們或我們的合作者的知識產權侵權、挪用或其他侵權行為的第三方索賠可能會阻止或推遲我們的ABC平臺、候選產品和其他技術的開發和商業化。

視網膜疾病的發現治療方法領域競爭激烈，充滿活力。由於包括我們和我們的競爭對手在內的幾家公司正在進行這一領域的重點研究和開發，知識產權格局正在變化，未來可能仍然不確定。因此，未來可能會有與知識產權相關的重大訴訟和訴訟，涉及我們自己和其他第三方的知識產權和專有權利。

我們的商業成功在一定程度上取決於我們和我們的合作者避免侵犯、挪用或以其他方式侵犯第三方的專利和其他知識產權的能力。在生物技術和製藥行業，有大量涉及專利和其他知識產權的複雜訴訟，以及挑戰專利的行政訴訟，包括在美國專利商標局進行的幹擾、派生和複審程序，或在外國司法管轄區進行的反對和其他類似訴訟。如上所述，由於被稱為專利改革的美國法律的變化，已經實施了包括各方間審查和授權後審查在內的新程序。如上所述，這一改革增加了未來挑戰我們專利的可能性的不確定性。

與ABC技術和我們正在開發的候選產品相關的眾多美國和外國頒發的專利以及由第三方擁有的未決專利申請。隨着生物技術和製藥行業的擴張和更多專利的頒發，我們的ABC平臺、產品候選和其他技術可能引發侵犯他人專利權的索賠的風險增加。我們不能向您保證，我們已經開發、正在開發或將來可能開發的ABC平臺、候選產品和其他技術不會侵犯第三方擁有的現有或未來專利。我們可能不知道已經頒發的專利，或者第三方，包括我們正在開發ABC平臺、候選產品和其他技術領域的競爭對手，可能聲稱我們當前或未來的ABC平臺、候選產品或其他技術侵犯了我們的專利。此類糾紛可能涉及對涵蓋我們ABC平臺、候選產品或其他技術的成分、配方、製造方法或使用或處理方法的索賠。我們所知道的第三方擁有的專利，但我們認為與我們的ABC平臺、候選產品或其他技術無關的專利，也可能被發現被我們的ABC平臺、候選產品或其他技術侵犯。此外，由於專利申請可能需要數年時間才能發佈，因此可能存在當前未決的專利申請，這些申請稍後會導致我們的ABC平臺、候選產品或其他技術可能會侵犯已頒發的專利。

第三方可能擁有或在未來獲得專利，並聲稱制造、使用或銷售我們的ABC平臺、候選產品或其他技術侵犯了這些專利。如果第三方指控我們侵犯了他們的專利或未經授權以其他方式使用他們的專有技術並對我們提起訴訟，有管轄權的法院可以裁定此類專利是有效的、可強制執行的，並被我們的ABC平臺、候選產品或其他技術侵犯，即使我們認為此類索賠沒有法律依據。在這種情況下，勝訴的原告可能會阻止我們將適用的候選產品或技術商業化，除非我們根據適用的專利獲得許可，或者此類專利過期或最終被確定為無效或不可執行。這樣的許可可能無法以商業合理的條款獲得，或者根本無法獲得。即使我們能夠獲得許可證，許可證也很可能要求我們支付許可費、版税或兩者兼而有之。授予我們的任何許可都可能是非排他性的，這可能會導致我們的競爭對手獲得相同的知識產權。如果我們不能以商業上合理的條款獲得第三方專利的必要許可，我們可能無法將我們的ABC平臺、候選產品或其他技術商業化，或者我們的商業化努力可能會顯著延遲，這反過來可能會嚴重損害我們的業務。

我們知道有許多專利和申請是針對KSI-301的一個或多個方面的。我們的意圖是根據“美國法典”第35編第271(E)(1)條(該條款為某些藥物開發活動的專利侵權索賠提供安全港)保持我們的開發努力，直至任何KSI-301產品的推出。因此，我們不打算在任何有效專利仍然有效的情況下推出KSI-301。我們知道，至少有一項未決申請的權利要求是針對KSI-301的某個方面，如果發佈，可能會導致專利期超過我們預定的KSI-301推出日期。如果發生這種情況，我們可能會質疑索賠的有效性，獲得許可證，修改KSI-301，或推遲發射。

如果我們選擇進一步開發不同的產品，這樣的產品將被推遲到任何仍然有效的產品專利到期。或者，我們處理與這些非KSI-301產品相關的任何此類專利的選項包括：質疑索賠的有效性，獲得許可，或修改非KSI-301產品。

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針對侵權索賠進行辯護，無論其是非曲直，都將涉及鉅額訴訟費用，將大量轉移我們業務的管理層和其他員工資源，並可能對我們的聲譽造成不利影響。即使我們最終在訴訟程序中獲勝或訴訟結果對我們有利，我們也可能會受到一項禁令的約束，該禁令會阻止或延遲我們在正在進行的訴訟期間將我們的ABC平臺技術、候選產品或其他技術商業化。即使我們最終在訴訟程序中獲勝或訴訟結果對我們有利，我們也可能會受到禁令的約束，該禁令會阻止或延遲我們在正在進行的訴訟期間將我們的ABC平臺、候選產品或其他技術商業化。如果針對我們的侵權索賠成功，我們可能會被禁止進一步開發或商業化我們的侵權ABC平臺、候選產品或其他技術。此外，我們可能不得不支付大量損害賠償(包括故意侵權的三倍損害賠償和律師費)，從第三方獲得一個或多個許可，支付版税和/或重新設計我們的侵權產品候選產品或技術，這可能是不可能的，或者需要大量的時間和金錢支出。如果我們不能進一步開發和商業化我們的ABC平臺、候選產品或其他技術，這將嚴重損害我們的業務。

針對第三方指控我們侵犯、挪用或以其他方式侵犯他們的專利或其他知識產權而提起訴訟是非常昂貴的，特別是對於我們這樣規模的公司來説，這是非常耗時的。我們的一些競爭對手可能比我們更有效地承擔訴訟或行政訴訟的費用，因為我們擁有更多的財政資源。專利訴訟和其他訴訟也可能佔用大量的管理時間。發起和繼續針對我們的專利訴訟或其他訴訟所產生的不確定性可能會削弱我們在市場上的競爭能力。上述任何情況的發生都可能對我們的業務、財務狀況或經營結果產生重大不利影響。

我們可能會捲入保護或強制執行我們的專利和其他知識產權的訴訟，這可能是昂貴、耗時和不成功的。

競爭對手可能侵犯我們的專利或我們許可合作伙伴的專利，或者我們可能被要求對侵權索賠進行抗辯。如果我們對他人主張自己的知識產權，可能會增加我們的專利或許可合作伙伴的專利捲入庫存、優先權或有效性糾紛的可能性。如上所述，針對此類索賠進行反擊或辯護可能既昂貴又耗時。在侵權訴訟中，法院可以裁定我們擁有或許可的專利無效或不可強制執行，另一方使用我們的專利技術屬於“美國法典”第35 U.S.C.§271(E)(1)規定的專利侵權避風港，或者可以以我們擁有的和許可內的專利不涵蓋相關技術為由拒絕阻止另一方使用有爭議的技術。任何訴訟程序中的不利結果可能會使我們擁有或許可的一項或多項專利面臨被宣佈無效、無法強制執行或被狹隘解釋的風險。此外，由於知識產權訴訟需要披露大量資料，在這類訴訟期間，我們的一些機密資料可能會因披露而受到損害。

即使我們成功主張我們的知識產權，與知識產權索賠有關的訴訟或其他法律程序也可能導致我們招致鉅額費用，並可能分散我們人員的正常責任。此外，可能會公開宣佈聽證會、動議或其他臨時程序或事態發展的結果，如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，可能會對我們普通股的價格產生重大不利影響。此類訴訟或訴訟可能大幅增加我們的運營損失，並減少可用於開發活動或任何未來銷售、營銷或分銷活動的資源。我們可能沒有足夠的財政或其他資源來充分進行此類訴訟或程序，或主張我們認為可行的所有索賠。我們的一些競爭對手可能比我們更有效地承擔這類訴訟或法律程序的費用，因為他們擁有更多的財政資源和更成熟和發展的知識產權組合。專利訴訟或其他訴訟的發起和繼續帶來的不確定性可能會對我們在市場上的競爭能力產生重大不利影響。

如果我們的商標和商號沒有得到充分的保護，那麼我們可能無法在我們感興趣的市場上建立知名度，我們的業務可能會受到不利影響。