美國

證券交易委員會

華盛頓特區20549

形式10-q

根據1934年證券交易所ACT第13或15(D)節提交的季度報告

截至2020年3月31日的季度

或

根據1934年“證券交易法案”第13或15(D)節提交的☐過渡報告

從 過渡到 的

委託文件編號001-38650

Y-mAb治療學公司

(其章程中規定的註冊人的確切姓名)

公園大道230號

套件3350

紐約，紐約10169

(主要執行辦公室地址)

(Zip碼)

(646)‑885‑8505

(登記員的電話號碼，包括區號)

根據該法第12(B)條登記的證券：

用支票標記表明登記人(1)是否提交了1934年“證券交易法”第13條或第15(D)節要求在過去12個月內提交的所有報告(或要求登記人提交此類報告的期限較短)，(2)在過去90天中一直受到這種申報要求的限制。是的沒有☐

通過檢查標記表明註冊人是否已以電子方式提交了在過去12個月內根據條例S-T(本章第232.405節)規則要求提交的每個交互式數據文件(或在較短的時間內，登記人必須提交此類文件)。是的沒有☐

通過檢查標記指示註冊人是大型加速備案者、加速備案者、非加速備案者、較小的報告公司還是新興的增長公司。見“外匯法”規則12b-2中“大型加速備案者”、“加速申報人”、“較小報告公司”和“新興增長公司”的定義。

如果一家新興的成長型公司，請用支票標明登記人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守“外匯法”第13(A)條規定的任何新的或訂正的財務會計準則。

通過複選標記指示註冊人是否為空殼公司(如“交易法”第12b-2條所定義)。是的，☐編號

截至2020年5月5日，共有39，757，623股普通股(面值0.0001美元)未發行。

前瞻性語句

本季度報告的表10-Q包含前瞻性的陳述，涉及重大的風險和不確定因素.除歷史事實陳述外，本季度表10-Q所載的所有報表，包括關於我們的業務戰略、未來業務及其結果、未來財務狀況、未來收入、預計成本、前景、當前和未來產品、產品批准、研究和開發成本、當前和未來合作、成功時機和可能性、管理計劃和目標、當前和預期產品的預期市場增長和未來結果、冠狀病毒流行的潛在影響等，都是前瞻性陳述。這些陳述涉及已知和未知的風險、不確定性和其他重要因素，這些因素可能導致我們的實際結果、業績或成就與前瞻性聲明所表達或暗示的任何未來結果、業績或成就大不相同。“預期”、“相信”、“繼續”、“可能”、“估計”、“預期”、“沉思”、“意圖”、“可能”、“計劃”、“潛力”、“預測”、“項目”、“應該”、“目標”、“威爾”、“會”等類似的表達方式都是為了識別前瞻性語句，雖然並非所有前瞻性語句都包含這些標識詞。

這些前瞻性語句除其他外包括關於： 的語句。

我們可能實際上無法實現我們前瞻性聲明中披露的計劃、意圖或期望，而且您不應過分依賴我們的前瞻性聲明。實際的結果或事件可能與我們在前瞻性聲明中披露的計劃、意圖和期望有很大的不同。我們在這份10-Q表格的季度報告中包含了重要的因素，特別是在“風險因素”一節中，這可能導致實際結果或事件與我們所做的前瞻性陳述大不相同。我們的前瞻性聲明沒有反映出未來任何收購、合併、處置、合作、合資或投資的潛在影響。

表10-q的本季度報告所載的前瞻性聲明是在本季度報告的日期作出的，我們沒有義務公開更新或審查任何前瞻性陳述，無論是由於新的信息、未來的發展或其他原因。

目錄

您應閲讀本季度報告和我們作為本季度報告的證物提交的10-Q表格，並瞭解到我們未來的實際結果可能與我們可能作出的前瞻性聲明中披露的計劃、意圖和期望有很大的不同。

第一部分-財務信息

項目1.財務報表

Y-MABS治療學公司

綜合資產負債表

(未經審計)

(千，除共享數據外)

所附附註是合併財務報表的組成部分。

Y-MABS治療學公司

淨虧損和綜合虧損綜合報表

(未經審計)

(單位：千，除共享和每股數據外)

所附附註是合併財務報表的組成部分。

Y-MABS治療學公司

股東權益變動綜合報表

(未經審計)

(千，除共享數據外)

所附附註是合併財務報表的組成部分。

Y-MABS治療學公司

現金流動合併報表

(未經審計)

(千)

所附附註是合併財務報表的組成部分。

合併財務報表附註

(未經審計)

注1-業務組織和説明

y-mAbs治療學公司(“我們”、“公司”或“Y-mAb”)是一家後期臨牀生物製藥公司，致力於開發和商業化新的以抗體為基礎的治療癌症的治療產品。

我們已與紀念斯隆-凱特琳癌症中心(“MSK”)簽訂了一項全球許可和研究合作協議(“MSK許可協議”)，根據該協議，我們獲得了MSK對兩項基於臨牀階段抗體的治療神經母細胞瘤和其他腫瘤學適應症的產品開發項目的獨家權利。MSK許可證協議還包括某些下一代人源化、親和力成熟的雙專一抗體的權利。

該公司總部設在紐約，並於2015年4月30日根據特拉華州的法律成立。

注2-表示的基礎

該公司自成立以來一直未產生任何收入，並蒙受了損失。該公司的經營受到某些風險和不確定因素的影響，除其他外，包括藥品候選產品開發的不確定性；技術不確定性；專利和專利權利方面的不確定性；在美國獲得FDA批准和在其他管轄區獲得監管批准方面的不確定性；營銷或銷售能力或經驗；在獲得足夠的支付範圍和補償方面的不確定性；對關鍵人員的依賴；遵守政府條例和需要獲得額外資金。該公司目前正在開發的藥物候選人將需要大量額外的研究和開發努力，包括在商業化之前進行廣泛的臨牀前和臨牀測試及監管批准。這些努力需要大量的額外資本、充足的人員基礎設施和廣泛的合規報告能力。

該公司的藥品候選人正處於發展階段。我們不能保證公司的研究和發展會成功完成，公司的知識產權會獲得足夠的保護，所開發的任何產品將獲得必要的政府管制批准，或任何經批准的產品將在商業上可行。即使該公司的產品開發努力是成功的，它是不確定的，如果有的話，公司將從產品銷售中獲得可觀的收入。該公司在技術迅速變化和來自制藥和生物技術公司的實質性競爭的環境中運作。

公司的財務報表是根據業務連續性、資產變現和正常經營過程中的負債清償情況編制的。該公司經歷了負現金流，截至2020年3月31日累計虧損1.92億美元，截至2019年12月31日累計虧損1.659億美元。截至2020年3月31日，該公司通過出售其普通股(包括2018年9月首次公開發行(IPO)和2019年11月第二次公開發行(IPO))的收益為其運營提供資金。截至2020年3月31日，該公司的現金和現金等價物為1.858億美元，截至2019年12月31日，該公司的現金和現金等價物為2.071億美元。截至2020年3月31日終了的三個月的季度財務報表發佈之日，該公司預計，其截至2020年3月31日的現金和現金等價物將至少在未來12個月內足以支付其業務費用和資本支出需求。在公司將其任何產品商業化之前，該公司的未來生存能力取決於它是否有能力籌集額外資金來為其業務提供資金。

公司可能需要籌集額外資本，通過出售其股權證券、產生債務、與合作伙伴簽訂許可證或合作協議、贈款或其他融資來源，為今後的業務提供資金。本公司可能根本無法獲得足夠的資金，或在需要時以有吸引力的條件從股權或

債務融資。如果公司在需要時無法從這些或其他來源獲得額外資金，或在需要的範圍內，則可能有必要通過推遲、縮減或暫停某些研究和開發方案及其他業務方案，大幅度降低其目前的支出速度。

所附未經審計的合併財務報表反映了公司及其全資子公司的賬目，是按照美利堅合眾國普遍接受的關於中期財務信息的會計原則(“公認會計原則”)編制的，會計準則編纂(“ASC”)主題為270-10，並按照10-Q格式的指示編制。因此，這些財務報表不包括GAAP要求的完整財務報表所需的所有信息和附註。未經審計的中期財務報表包括管理層為公允列報所列期間的結果而作出判斷時所需的所有調整(僅包括正常的經常性調整)。所有公司間結餘和交易都已被取消。公司已經評估了隨後的事件，直到本文件提交之日。截至2020年3月31日的三個月期間的經營業績不一定表明到2020年12月31日終了的年度、任何其他中期或任何未來年份或期間的預期結果。2019年12月31日綜合資產負債表數據來自經審計的財務報表，但不包括公認會計原則要求的所有披露。請閲讀這些未經審計的臨時合併財務報表以及公司2019年12月31日終了年度10-K表年度報告中所列的合併財務報表和附註。

注3-重要會計政策摘要

我們的關鍵會計政策詳見我們截至2019年12月31日的年度報表10-K。自2020年1月1日起，該公司採用了“最新會計準則”第2018-15號(“ASU 2018-15”)，即客户對作為服務的雲計算安排所產生的實施成本的會計核算。ASU 2018-15的採用對公司的合併財務報表沒有重大影響。

操作租約

如下所述，截至2019年1月1日，該公司採用了主題842。公司決定一項安排是否包括初始租賃。經營租賃使用權是指公司在租賃期限內使用基礎資產的權利，經營租賃負債是公司對租賃所產生的租賃付款的義務。經營租賃、使用權、資產和負債在租賃開始之日根據租賃期內租賃付款的現值確認。在確定租賃付款的淨現值時，公司根據租賃開始日期的現有信息，使用其估計的增量借款率。由於該公司的大部分租約沒有提供隱含的回報率，因此在確定租賃付款的現值時，根據開始日期的資料，採用增量借款率。該公司對租賃的增量借款利率是它必須以擔保方式支付的估計利率，以借入相當於在類似條件下支付的租約款項的數額。

公司的租約可能包括延長或終止租約的選項，而這些選擇是在合理地肯定它將行使任何此類選擇時列入租約條款的。本公司的租約中沒有任何一份包含任何剩餘價值擔保。租賃費用按預期租賃期限的直線確認.發生的相關可變租賃費用對本公司不重要。

主題842還為實體正在進行的會計員額實施提供了實際的權宜之計和某些豁免。本公司目前為所有符合條件的租賃選擇短期租約確認豁免.這意味着，對於那些符合條件的租約，我們將不承認使用權資產或負債，這包括不承認那些轉型期資產的現有短期租約的使用權資產或負債。我們還選擇了實用的權宜之計，不將租賃和非租賃部分分開適用於我們的所有租賃。公司已作出會計政策選擇，將合同的每個單獨租賃組成部分及其相關的非租賃組成部分作為單一租賃組成部分進行核算。有關披露情況，請參閲附註6中的“租賃協議”一節。

現金和現金等價物

公司認為，從購買之日起三個月或更短的原始期限的所有高流動性票據都是現金等價物。所有現金和現金等價物都以評級很高的證券持有，其中包括不受提款或使用限制的庫房貨幣市場基金。到目前為止，公司的現金和現金等價物沒有遭受任何損失。現金和現金等價物的賬面金額由於其短期和流動性的性質而接近其公允價值。我們的現金餘額超過保險限額。我們預計這種現金餘額不會有任何損失。

公允價值計量

某些資產和負債按照公認會計原則按公允價值記賬。公允價值是指在計量日市場參與者之間有秩序的交易中出售資產或為轉移負債而支付的價格(即退出價格)。會計準則包括公允價值等級，優先考慮用於衡量公允價值的估值技術的投入。公允價值層次結構的三個層次如下：

一級-活躍市場相同資產或負債的未調整報價；

(Br)·二級-活躍市場對直接或間接可直接或間接觀察到的資產或負債的報價以外的投入；和

第3級-資產或負債的不可觀測輸入，其中包括管理層對市場參與者在資產或負債定價中使用的假設的假設，包括關於風險的假設。

貨幣市場基金持有的現金等價物使用其他重要的可觀測輸入進行估值，這些投入代表公允價值層次中的二級計量。公司沒有其他現金等價物。

下表列出公司現金等價物的公允價值等級，這些現金等價物按公允價值定期計量(單位：千)：

在截至2020年3月31日的季度內，在第1級、第2級和第3級之間沒有任何轉移。

使用估計值

{Br}按照公認會計原則編制財務報表，要求管理層對報告的資產和負債數額、財務報表之日或有資產和負債的披露以及報告所述期間的支出數額作出估計和假設。這些財務報表中反映的重大估計和假設包括但不限於研究與開發費用的應計額、里程碑和特許權使用費的應計額以及股票期權的估值。估計數

根據情況、事實和經驗的變化定期進行審查。估計數的變化記錄在已知期間。實際結果可能與這些估計不同。

冠狀病毒大流行將在多大程度上直接或間接地影響我們的業務、業務結果和財務狀況，包括費用、製造、臨牀試驗、研究和開發費用以及與僱員有關的數額，將取決於今後高度不確定的事態發展，包括可能出現的關於冠狀病毒的新信息以及為遏制或治療冠狀病毒而採取的行動，以及對地方、區域、國家和國際市場的經濟影響。我們已經在我們的財務報表中對冠狀病毒的影響作出了估計，這些估計數在今後期間可能會有所變化。實際結果可能與這些估計不同。

分段信息

本公司只致力於發現和開發新的以抗體為基礎的治療癌症的產品。因此，該公司已確定它在一個業務部門運作。

最近發佈的會計公告-採用

2018年8月，FASB發佈了“最新會計準則”第2018-15號(“ASU 2018-15”)，即作為服務合同的雲計算安排中發生的客户實施成本會計。ASU 2018-15澄清了ASU 2015-05的某些方面，即在2015年4月發佈的雲計算協議中支付的費用的客户會計。具體而言，ASU 2018-15將作為服務合同的託管安排所產生的實施成本資本化的要求與為開發或獲取內部使用軟件而產生的實施成本資本化的要求(以及包含內部使用軟件許可證的託管安排)相一致。ASU 2018-15適用於2019年12月15日以後的財政年度，以及允許及早採用的財政年度內的過渡時期。該標準於2020年1月1日採用，對我們的合併財務報表和相關披露沒有重大影響。

2018年7月，FASB發佈了“會計準則更新第2018-09號”(“ASU 2018-09”)，“編纂改進”，其中澄清、糾正了各種ASC主題中的錯誤或作了小的改進。預計ASU 2018-09年的變化不會對現行會計做法產生重大影響。本更新中的一些修正不需要過渡指導，並將在這一更新後生效。然而，許多更新都有過渡指南，有效期從2018年12月15日以後開始。本準則於2019年1月1日採用，對我們的合併財務報表和相關披露沒有重大影響。

2018年6月，FASB發佈了ASU第2018-07號，報酬-股票補償(主題718)，改進非僱員股票支付會計(“ASU 2018-07”)。ASU 2018-07旨在簡化發放給非員工的基於股份的薪酬的各個方面，使指導與員工股票薪酬的核算保持一致。2018-07年ASU被要求在2018年12月15日以後的年度期內採用，包括在這些財政年度內的過渡時期。允許提前收養。本準則於2019年1月1日採用，對我們的合併財務報表和相關披露沒有重大影響。

2018年2月，FASB發佈了第2018-02號會計準則更新(“ASU 2018-02”)，將某些税收影響從累計的其他綜合收入中重新分類。ASU 2018-02允許將累積的其他綜合收入重新歸類為留存收入，以彌補減税和就業法案造成的滯留税收影響。2018-07年ASU被要求在2018年12月15日以後的年度期內採用，包括在這些財政年度內的過渡時期。允許提前收養。本準則於2019年1月1日採用，對我們的合併財務報表和相關披露沒有重大影響。

在2016年2月，財務會計準則委員會發布了“更新會計準則第2016-02號”(“ASU 2016-02”)，對財政年度生效的租約，以及從2018年12月15日以後開始的較早的中期。

允許收養。根據ASU 2016-02，承租人必須在租賃開始之日對所有租賃確認租賃責任，即承租人有義務按貼現的方式計算租賃費用，並承認使用權資產，這是一種資產，代表承租人在租賃期間使用或控制某一特定資產的權利。專題842隨後由ASU 2017-13，收入和租賃：根據2017年7月20日EITF會議上的工作人員公告對證券交易委員會段落的修正以及事先的SEC工作人員公告和觀察員評論意見進行了修正；ASU 2018-01，有利於向議題842過渡的土地地役權實際權宜之計；ASU第2018-10號，對議題842，租約的編纂改進；ASU第2018-11號，有針對性的改進和ASU第2018-20號，對出租人的範圍較窄的改進。

公司採用了新的租賃標準，採用了自2019年1月1日起採用的經修訂的追溯性過渡辦法，沒有重述以往各期或對留存收益的累積調整。實體可選擇(1)其生效日期或(2)財務報表中所列最早比較期的開始作為其最初適用日期。本公司以生效日期為首次申請日期。因此，沒有更新財務信息，也沒有提供新標準所要求的2019年1月1日前的日期和期間的披露信息。新標準還為過渡時期提供了一些可供選擇的實用權宜之計。該公司選擇了一套實用的權宜之計，使我們不必在新標準下重新評估我們先前關於租約識別、租賃分類和初始直接費用的結論。

在採用新的租賃標準後，公司確認了180萬美元的租賃負債和150萬美元的相關使用權資產，差額是由於取消了以前報告的延遲租金。該公司隨後在截至2019年3月31日的三個月內簽訂了兩項新的租賃協議，確認增量租賃負債和相關使用權資產為90萬美元。

注4-每股淨虧損

每股基本淨虧損(“每股收益”)的計算方法是將普通股股東的淨收益或虧損除以已發行的加權平均普通股。稀釋每股收益是根據普通股期權和限制性股票單位的稀釋效應調整已發行的加權平均普通股來計算的。在記錄淨損失的時期，潛在稀釋證券不受影響，因為這種影響是反稀釋的。未來可能稀釋基本每股收益的證券不包括在稀釋每股收益的計算中，因為這樣做會起到反稀釋作用。基本和稀釋後每股淨損失的計算如下：

不計入稀釋每股收益的潛在稀釋證券涉及股票期權、已發行和未歸屬的限制性股票和RSU，截至2020年3月31日總計為4，721，824股，截至2019年3月31日為3，388，169股。

附註5-應計負債

截至2020年3月31日及2019年12月31日的應計短期負債如下：

注6-許可證協議和承諾

截至2020年3月31日，該公司已與MSK簽訂了兩項許可證協議和某些其他協議。許可協議進一步描述為MSK許可協議和CD 33許可協議。此外，通過與MabVax和MSK達成的MSK許可證和Y-mAbs次級許可協議(SAAA)的解決、承擔和轉讓，該公司與MSK建立了與GD2-GD3疫苗有關的直接許可證，該疫苗最初於2018年從MabVax轉發。與MSK簽訂的這些許可協議授予公司某些專利權和知識產權，並考慮到這一點，公司同意支付某些款項，並向MSK發行公司普通股的股份。其中某些付款是或有里程碑付款和特許權使用費付款，下文將對這些付款的條款作進一步説明。腳註5中披露的應計里程碑和特許權使用費付款數額包括MSK許可證和CD 33許可協議下的義務。

MSK許可協議

在2015年8月20日，我們簽訂了MSK許可協議，該協議授予我們MSK在全球範圍內獲得某些專利權和知識產權的許可，以開發、製造和商業化許可的產品，併為癌症診斷和癌症治療領域的所有治療和診斷用途提供服務。

本協議所涵蓋的專利和專利申請部分用於naxitamab(抗GD2抗體)和omburtamab(一種抗B3-H7抗體)，以及某些抗體和某些單鏈可變片段(FV)結構的親和力成熟版本，並將其用於免疫治療，治療腫瘤。在2015年簽訂MSK許可證協議後，作為許可證的交換，我們向MSK支付了預付款項，向MSK發行了1，428，500股普通股，並向MSK提供了一定的反稀釋權。此外，我們被要求支付給MSK某些版税和里程碑付款。我們在2015年對MSK的預付付款和股票發行進行了支出。我們還記錄了與MSK持有的某些反稀釋權相關的普通股的相關費用。

MSK許可協議要求我們根據許可產品的年淨銷售額或我們和我們的附屬公司和分許可證者的許可服務表現，向MSK支付中到高的個位數版税。我們有義務在特許期內每年支付80，000美元的最低版權費，從許可證協議達成五週年開始。這些金額是不可退還的，但可抵扣根據MSK許可協議應支付的版權費。2016年，該公司總共支付了120萬美元的最低版權費。截至2019年12月31日，29，000美元記作短期應計負債，1，171，000美元記作長期應計負債。截至2020年3月31日，4.9萬美元記作短期應計負債，111.1萬美元記作長期應計負債。我們也有義務支付MSK某些臨牀，監管和銷售為基礎的里程碑付款，根據MSK許可協議。某些臨牀和監管里程碑付款應在相關里程碑活動或MSK許可證所示日期提前完成時支付。

協議。根據MSK許可協議，潛在的臨牀和監管里程碑總數分別為2，450，000美元和9，000，000美元。還有一些以銷售為基礎的里程碑，總額為20，000，000美元，如果該公司實現一定數量的許可產品銷售，就會到期。公司記錄可能發生或有負債的時期內的里程碑，併合理估計金額。此外，在我們訂立分牌安排的範圍內，我們有責任向MSK支付由分牌人支付的若干款項的百分比，而該比例是以取得某些臨牀里程碑為基礎。本公司尚未簽訂任何與MSK許可證協議有關的分許可證。本公司如不符合該安排的某些條件，可能會導致該等持牌產品的有關牌照被取消，並可能導致與MSK的整項安排終止。此外，公司可在事先書面通知MSK. 的情況下終止MSK許可證協議。

在截至2020年3月31日或2019年3月31日的三個月內，沒有任何里程碑支出。截至2020年3月31日和2019年12月31日，累計短期負債中記錄了225，000美元的應計里程碑債務，在應計長期負債中記錄了300，000美元。這些與臨牀里程碑有關的費用，經確定可能付款後，作為研究和開發費用入賬。

研究和開發本身是不確定的，如上文所述，如果這種研究和開發失敗，MSK許可協議可在公司的選擇下取消。該公司在考慮是否有可能支付任何基於監管的里程碑付款時，還考慮了開發風險和雙方在協議下的終止權，其中某些付款還包含基於時間的支付要求。經確定，截至2020年3月31日和2019年12月31日，這種基於監管的債務不太可能發生，因此尚未產生。

CD 33許可協議

在2017年11月13日，我們簽訂了與某些CD 33抗體有關的MSK權利的獨家許可協議，我們稱之為CD 33許可協議。CD 33許可協議要求我們根據許可產品的年淨銷售額或我們和我們的附屬公司和分許可證者所提供的許可服務的表現，向MSK支付中至高的個位數版税。我們有義務在特許使用費期限內每年支付40，000美元的最低版權費，一旦獲得許可的權利中的一項專利被授予，並且從CD 33許可協議簽訂十週年開始，我們將增加到6萬美元。這些金額是不可退還的，但可抵扣根據協議應支付的特許權使用費。我們也有義務在2017年至2019年期間根據CD 33許可協議支付MSK的某些費用。此外，里程碑付款將在實現CD 33許可協議中定義的相關臨牀、法規或銷售基礎里程碑時到期。其中某些付款將在相關里程碑活動或CD 33許可協議中指明的日期提前完成時到期。根據CD 33許可協議，潛在的潛在臨牀和監管里程碑總額為1，050，000美元。還有一些基於銷售的里程碑，如果公司實現一定數量的許可產品銷售，那麼這些里程碑就會到期，而基於銷售的里程碑的總額可能會達到7，500，000美元。本公司可以提前書面通知MSK終止CD 33許可協議。公司記錄可能發生或有負債的時期內的里程碑，併合理估計金額。此外，在我們達成再許可協議的範圍內, 我們有責任向MSK支付某一比例的款項，這些款項是由分持牌人支付給我們的，而該比例是以達到某些臨牀里程碑為基礎。該公司尚未簽訂任何與CD 33許可證協議有關的分許可證。

以前根據與MSK簽訂的CD 33許可證協議支付的總計里程碑債務為550，000美元，所有這些都與臨牀里程碑有關。這樣的臨牀里程碑義務將根據時間的推移或相關里程碑活動的完成而到期。這些臨牀里程碑義務都沒有在2020年或2019年得到償付。截至2020年3月31日和2019年12月31日，累計長期負債45萬美元，應計短期負債10萬美元。研究和開發本身是不確定的，如上文所述，如果這種研究和開發失敗，CD 33許可協議可在公司的選擇下取消。該公司在考慮是否有可能支付任何基於監管的里程碑付款和最低版權費時，考慮了風險以及每一方根據CD 33許可證協議享有的終止權，其中某些條款還包含基於時間的支付要求。考慮到與研究相關的不確定性

發展和公司取消CD 33許可證協議的能力，確定這些義務在2020年3月31日和2019年12月31日不太可能發生，因此尚未產生。

MabVax子許可協議

2018年6月27日，我們與MabVax簽訂了一項分許可證協議，根據該協議，MabVax已將MabVax的某些專利權和訣竅轉授給公司，以便通過管理GD2-GD3疫苗來開發和商業化預防或治療神經母細胞瘤的產品，該疫苗是根據MabVax和MSK之間的獨家許可協議授予MabVax的。根據分許可證協議，公司以前支付並支出了許可證費用。本公司已同意對未來支付給MSK的款項完全負責，並處理其他適用於MSK許可指示的MabVax義務。這包括向MSK支付總額為1，400，000美元的開發里程碑和中等個位數的版税。

2019年3月21日，MabVax根據“破產法”第11章自願申請救濟。在2019年12月2日，我們加入了SAAA，以維護許可協議和根據分許可證協議授予我們的權利，並在MSK與我們之間建立直接關係，以維護“再許可協議”所涵蓋的權利。研究和開發本身是不確定的，如上所述，如果這種研究和開發失敗，SAAA是可以取消公司的選擇。該公司在考慮是否有可能支付任何里程碑付款和最低特許權使用費時，考慮了SAAA規定的風險以及每一方的終止權。鑑於與研究和開發有關的不確定性以及該公司取消SAAA的能力，確定這些義務在2020年3月31日和2019年12月31日不太可能發生，因此尚未產生。

SADA許可協議

作為隨後的事件，在2020年4月15日，我們簽署了SADA許可協議，該協議授予我們在全球範圍內獲得MSK‘s和麻省理工學院(MIT)某些專利權和知識產權的許可，以開發、製造和商業化許可產品，並使用SADA預定向放射免疫治療平臺(SADA技術)為癌症診斷和癌症治療領域的所有治療和診斷用途提供服務。

本協議涵蓋的專利和專利申請部分是針對SADA技術以及MSK開發的一些SADA結構。在2020年4月簽署SADA許可證協議後，作為許可證的交換，我們將預付MSK和MIT 1，995，000美元，並向許可方發行42，900股我們的普通股。我們將在SADA許可協議生效之日支付預付款和發行股票。

{BR}SADA許可協議要求我們向MSK和MIT支付以許可產品的年淨銷售額或我們和我們的附屬公司和分許可證者所提供的許可服務的表現為基礎的中到高的個位數版税。我們有義務每年支付40，000美元的最低版權費，從許可協議十週年開始，一旦專利被授予，我們就有義務支付60，000美元。這些金額是不可退還的，但可抵扣根據SADA許可協議應支付的特許權使用費。

我們也有義務支付msk和MIT的某些臨牀，監管和銷售為基礎的里程碑付款，根據SADA許可協議。某些臨牀和監管里程碑付款將在相關里程碑活動或SADA許可協議中指明的日期提前到期。根據SADA許可協議，潛在的臨牀和監管里程碑總額分別為4，730，000美元和18，125，000美元。還有一些以銷售為基礎的里程碑，總額為23，750，000美元，如果該公司實現一定數量的許可產品銷售，這些里程碑就到期了。

公司在可能發生或有負債的時期內記錄里程碑，併合理估計數額。此外，在我們達成再許可安排的範圍內，我們有義務向MSK和MIT支付MSK和MIT從分許可證持有人那裏收到的由MSK和MIT授權給我們的某些款項的一定百分比，

這一比例將取決於某些臨牀里程碑的實現情況。本公司尚未簽訂任何與SADA許可協議有關的分許可證。對於MSK或MIT以前使用SADA技術生成的並由子許可方為公司出售的每一個結構，該公司將支付總額高達60，000，000美元的銷售里程碑。

如果公司不滿足該安排下的某些條件，就可能導致此類許可產品的相關許可證被取消，並可能導致與MSK和MIT的整個協議終止。此外，公司可以提前書面通知終止SADA許可協議。

研究和開發本身是不確定的，如上文所述，如果這種研究和開發失敗，SADA許可協議可在公司的選擇下取消。公司在考慮是否有可能支付任何基於監管的里程碑付款(其中某些付款還包含基於時間的支付要求)時，還將考慮開發風險和雙方在協議下的終止權。

其他協定

我們還與MSK簽訂了其他各種支持協議，包括贊助研究協議，提供與“MSK許可協議”許可的知識產權有關的研究服務；為MSK公司大約5名全職僱員提供的服務，這些僱員從事將MSK許可證協議中的臨牀數據、數據庫、管理文件和其他技術轉讓給MSK公司；一項主要臨牀試驗協議，根據該協議，我們承諾資助MSK的某些臨牀試驗；兩項單獨的核心設施服務協定，根據這些協議，我們承諾從MSK公司獲得某些實驗室服務；和CD 33贊助的研究協議，根據該協議，我們同意支付MSK在兩年的時間內提供與根據CD 33許可協議許可的知識產權有關的研究服務。在截至2020年3月31日和2019年3月31日的三個月中，根據這些協議，我們分別支付了1 049 000美元和1 723 000美元的研發費用。

租賃協議

2019年2月，該公司與其在新澤西的4 500平方英尺實驗室簽訂了一項租賃協議。租約期限為三年，由公司佔用該處所之日起計，可選擇延長兩年，而該公司預期會行使，並已包括在釐定有關租契責任的範圍內。根據租約應支付的固定租金約為每年144，000美元，每月分期付款約為12，000美元。

2018年1月，該公司與其在紐約的公司總部簽訂了一項租賃協議。租約期限為五年，自公司開始佔用房屋之日起算。根據租約應支付的固定租金約為每年384 000美元，每月分期付款約32 000美元，按直線確認。

此外，該公司還於2018年2月簽訂了一項租用丹麥某些辦公空間的三年租約，並於2018年11月和2019年2月進行了修訂。租約按月分期付款約19，000美元，按直線確認。截至2018年3月底，該公司一直在丹麥租賃某些辦公空間。

如上文注3所述，截至2019年1月1日，公司採用了主題842。前期數額未作調整，並繼續按照公司在專題840項下的歷史會計進行報告。

截至2020年3月31日和2019年3月31日三個月的業務租賃費用總額分別為174 000美元和141 000美元。

在截至2020年3月31日的三個月內，這些費用記錄為研究和開發費用12.3萬美元，一般和行政費用5.1萬美元。在截至三月三十一日的三個月內，

2019年，這些費用記錄為研究和開發費用97 000美元，一般和行政費用44 000美元。

截至2020年3月31日和2019年3月31日三個月租賃負債計量所包括的現金分別為188，000美元和32，000美元，並列入公司現金流動綜合報表中用於經營活動的淨現金中。

截至2020年3月31日的經營租賃負債期限如下(千)：

截至2019年12月31日的經營租賃負債期限如下(千)：

業務租賃負債是根據剩餘租約期間剩餘租約付款的淨現值計算的。在確定租賃付款的現值時，公司根據租賃開始日期的現有信息，使用其增量借款利率估計數。截至2020年3月31日，加權平均剩餘租賃期限為3.51年，用於確定經營租賃負債的加權平均貼現率為11.0%。

注7-股東權益

授權股票

截至2020年3月31日和2019年12月31日，公司共授權股票105，500，000股，其中普通股100，000，000股，每股票面價值0.0001美元，優先股5，500，000股，每股票面價值0.0001美元。

普通股

每一股普通股都有權投一票。普通股股東有權接受董事會可能宣佈的股息(如有的話)，但須享有優先股的優先股利權利，任何優先股均未發行。截至2020年3月31日，公司已發行普通股39，757，623股，截至2019年12月31日，已發行普通股39，728，416股。

優先股

優先股可按公司董事會批准的名稱、優惠和相對參與、可選或其他特殊權利和資格、限制或限制不時發行一個或多個系列。截至2020年3月31日或2019年12月31日，未發行優先股。

與非僱員的股票贈與協議

在2015年8月，我們與公司的非僱員簽訂了某些股票授予協議.我們同意向兩名非僱員研究人員共發行280萬股股份，這些研究人員曾參與發展經MSK授權的技術，以考慮其先前的服務。這兩位研究人員都是MSK的僱員。這些股票是按照歸屬時間表發行的。2015年共發行560 000股，2016和2017年各發行448 000股。2018年，兩名研究人員總共發行了544，000股股票，兩筆贈款中的一隻得到了全額發行。2019年，總共向其中一名醫生發行了40萬股股票，其餘40萬股將在2020年8月發行，但須符合一定條件，以便發放贈款總額。裁定總額按2015年估計公允價值計算，因為未來服務不需要繼續歸屬和收取份額。

發行普通股

在2019年11月，我們完成了第二次公開發行，以每股28.00美元的收購價發行了我們的普通股5，134，750股，總價為134，704，000美元，扣除發行成本9，100，000美元。

注8-基於股票的補償

2015年股權激勵計劃

{Br}我們的董事會和股東已經批准並通過了2015年計劃，該計劃規定在“守則”(“國內收入法”)第422節所指的範圍內向我們的僱員和任何母子公司的僱員提供獎勵股票期權，並向我們的僱員、董事和顧問以及我們的母公司和子公司的僱員和顧問授予獎勵股票期權、無保留股票期權、股票增值權、限制性股票和限制性股票單位。根據2015年計劃，共保留了4 500 000股我們的普通股供發行。根據2015年計劃授予的期權應按照贈款協議中規定的時間表進行，該期限一般為四年，通常在發生控制發生變化時即可行使。2018年9月“2018年股權激勵計劃”(“2018年計劃”)生效後，2015年計劃不允許提供更多贈款。

2018年股權激勵計劃

我們的董事會和股東批准並通過了2018年9月公司首次公開發行時生效的2018年計劃，該計劃規定向我們的僱員以及任何母公司和子公司的員工授予“守則”第422條所指的激勵股票期權(“國內收入守則”)，並向我們的僱員、董事和顧問以及我們的母公司和子公司的僱員和顧問授予獎勵股票期權、無資格股票期權、股票增值權、限制性股票和限制性股票單位。我們共有5，500，000股普通股，包括先前根據“2015年股權獎勵計劃”授予的獎勵，根據2018年計劃保留供發行。在……裏面

此外，2018年計劃下可供發行的股票數量還將包括從2019年開始的每個財政年度的第一天的年度增加額，相當於我們上一個財政年度最後一天流通股的4%。根據該計劃所批出的期權的行使價格，必須至少相等於批出當日我們普通股的公平市價。激勵股票期權的期限不得超過10年，但對持有我們所有類別已發行股票的投票權超過10%的任何參與者而言，該期限不得超過5年，行使價格必須在授予日至少等於公平市場價值的110%。管理人將確定期權行使價格的支付方法，其中可能包括現金、股票或管理人可接受的其他財產，以及適用法律允許的其他類型的代價。根據2018年計劃授予的選擇權根據贈款協議中規定的時間表授予，該期限一般為四年，通常在控制權發生變化時立即行使(如所定義的那樣)。

股票期權估值

在截至2020年3月31日和2019年3月31日的三個月期間，發放給員工和董事的期權以股票為基礎的薪酬分別為2，188，000美元和848，000美元。在截至2020年3月31日的三個月內，這些費用記錄為489，000美元的研發費用和1，699，000美元的一般和行政費用。在截至2019年3月31日的三個月內，這些費用記錄為研究和開發費用14.5萬美元，一般和行政費用703 000美元。

下表彙總了已發行和未發行的普通股期權：

在截至2020年3月31日和2019年3月31日的三個月內，股票期權的加權平均公允價值分別為16.94美元和12.88美元。

股票期權的內在總價值計算為股票期權的行使價格與公司普通股的公允價值之間的差額，而這些股票期權的行使價格低於公司普通股的公允價值。

截至2020年3月31日，我們得到了2590萬美元與員工股票期權有關的未確認薪酬，預計將在3.03年內發放。截至2019年12月31日，我們有1590萬美元與僱員股票期權有關的未確認報酬，預計將在2.72年內發放。

受限庫存單位活動

在截至2020年3月31日和2019年3月31日的三個月內，限制性股票單位贈款的股票補償分別為23，000美元和16，000美元。在截至2020年3月31日的三個月內，這些費用記錄為研究和開發費用21，000美元，一般和行政費用2，000美元。在截至2019年3月31日的三個月內，這些費用記錄為研究和開發費用14，000美元，一般和行政費用2，000美元。

下表彙總了已發行和未發行的限制性股票單位：

截至2020年3月31日的三個月內，限制性股票單位的加權平均公允價值為20.74美元。截至2020年3月31日，我們得到了486，000美元的員工限制股薪酬，預計將在2.54年內發放。截至2019年3月31日，我們收到了222，000美元與員工限制股有關的未確認報酬，預計將在2.80年內發放。

注9-關聯方事務

MSK是該公司的股東。根據MSK許可證協議、CD 33許可協議、CTA、CFAS、SRA和MDSA，我們在截至2020年3月31日和2019年3月31日的三個月內，分別為里程碑、最低版權費和研發費用共支出了1，049，000美元和1，723，000美元。有關我們與MSK的協議詳情，請參閲附註6。截至2020年3月31日和2019年12月31日，我們分別有3，711，000美元和4，171，000美元的應付款和應計負債，與應付的MSK有關。

注10-所得税

在截至2020年3月31日和2019年3月31日的三個月期間，該公司沒有為淨虧損分別提供26，179，000美元和15，934，000美元的當期和遞延所得税。

公司根據職位的技術優點，確認經審查確定的更有可能維持的税務職位的所得税優惠。截至2020年3月31日和2019年12月31日，該公司已確定沒有不確定的税收狀況。該公司2019、2018、2017、2016和2015年的納税申報表開放供美國聯邦和州以及丹麥税務當局審查。

估值備抵額主要與經營虧損、研發税收抵免結轉和購置無形資產中的美國遞延税收淨資產有關。

公司對其美國和國外遞延税資產保持全額估價備抵。評估是否需要估值免税額時，在決定是否更有可能收回遞延税項資產時，會考慮正面和負面證據。在進行這一評估時，對能夠客觀核實的證據給予了很大的重視。在評估中，該公司將其歷史上和近幾年的累積虧損和近期預測的損失視為重大的負面證據。根據對現有的積極和消極證據的審查，該公司確定消極證據大於積極證據，並將維持對其美國和國外遞延税資產的全額估價備抵。公司將繼續評估其遞延税資產的可變現性，並將根據需要調整估價備抵額。

注11-其他福利

公司通過了一項涵蓋公司所有美國僱員的固定繳款401(K)儲蓄計劃(401(K)計劃)。參加者可選擇將税前或税後補償的百分比推遲到401(K)計劃，但須受規定的限制。該計劃允許公司自行決定比賽。在截至2020年3月31日和2019年3月31日的三個月內，該公司對該計劃沒有作出相應的貢獻。

公司為公司丹麥子公司的僱員設立了一個退休計劃，根據該計劃，所有這類僱員都可以在選舉時從其基本補償中繳納一筆款項，並可從我們的丹麥子公司領取繳款。在截至2020年3月31日的三個月內，我們的丹麥子公司沒有作出任何貢獻，而在截至2019年3月31日的三個月中，捐款並不重要。此外，丹麥僱員的健康保險福利由這些僱員全額支付。我們的丹麥子公司不為這些健康保險福利支付任何費用。

注12-後續事件

如上文注6許可證協議和承諾中所述，該公司於2020年4月與MSK和MIT簽訂了一項全球獨家許可和研究合作協議，以開發和商業化基於SADA-BEAE(兩步自組裝和拆卸-雙功能DOTA-參與抗體系統)的抗體結構(SADA技術)，這一概念也被稱為液體放射治療TM。

項目2.管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析。

{Br}您應該閲讀以下關於我們財務狀況和經營結果的討論和分析，以及我們所附的財務報表及其相關説明，這些都包含在本季度10-Q表的其他地方，以及我們關於截至2019年12月31日的年度表10-K的年度報告中。本季度報告中關於表10-Q的部分信息包含在本季度報告的其他部分，包括我們的業務計劃和戰略以及相關的融資，其中包括涉及風險和不確定因素的前瞻性陳述。由於許多因素，包括本季度10-Q報表中“風險因素”一節所述的因素，我們的實際結果可能與以下討論和分析中所述或隱含的前瞻性陳述中所描述的或隱含的結果大相徑庭。為了便於表示，一些數字已在下面的文本中舍入。

概述

我們是一家晚期臨牀生物製藥公司，致力於開發和商業化新型的、以抗體為基礎的治療癌症的治療產品。我們有一個廣泛的和先進的產品管道，包括兩個關鍵階段的產品候選-naxitamab和omburtamab-目標腫瘤分別表達GD2和B7-H3。我們正在開發naxitamab治療兒童複發性或難治性，或R/R，高風險神經母細胞瘤，或NB，和放射標記的omburtamab治療兒童中樞神經系統，或中樞神經系統，鱗莖轉移，或LM，從NB。NB是一種罕見的、幾乎完全由兒童組成的腫瘤，它發展於交感神經系統，CNS/LM是NB的一種罕見且通常是致命的併發症，它會擴散到中樞神經系統中大腦和脊髓周圍的膜或腦膜。

在2020年3月31日，我們完成了我們的滾動BLA提交給FDA，目標是在2020年獲得FDA的批准。提交開始於2019年11月，當時我們在FDA滾動審查程序下提交了我們的BLA的初始部分。繼我們在2020年2月與FDA召開的omburtamab會議之前，我們還期望通過滾動提交提交這份BLA，該文件將於2020年5月啟動，預計將於2020年6月完成，目標是在2020年獲得FDA的批准。我們計劃在獲得FDA批准後，儘快將我們在美國的兩位主要產品候選人商業化，如果這種批准發生的話。此外，我們在臨牀前的開發中有兩種omburtamab後續產品，177 Lu-omburtamab-DTPA和huB7-H3，這是一種人性化的omburtamab，每一個針對的目標都是大量成人患者。

此外，我們已經開始了第一階段的試驗，我們的huGD2雙特異性抗體，或BsAb，產品候選治療難治性GD2陽性成人和兒童實體腫瘤，從而解決大量患者羣體。我們還在推進新的bsAb的開發，包括我們的hucd 33-bsAb產品候選物，用於治療表達CD 33跨膜的血液病。

受體在髓系細胞上表達。我們相信我們的bsAb有可能改善腫瘤結合，延長血清半衰期，並在不需要持續滴注的情況下顯著提高T細胞介導的殺傷腫瘤細胞的能力。我們的GD2-GD3疫苗用於治療處於緩解期的高危NB患者，目前正在進行第二階段試驗。我們的使命是成為世界領先的開發更好和更安全的基於抗體的腫瘤學產品，以解決明確的未滿足的醫療需求，因此，對患者的生活產生變革性的影響。我們打算獨立地或與潛在的合作伙伴合作，將我們的產品管道擴展到某些成人癌症的適應症。

自我們於2015年4月30日成立以來，我們投入了大量的資源來組織和配置我們的公司，業務規劃，確定潛在的產品候選人，對我們的產品候選人進行臨牀前研究，對我們的主要產品候選人進行臨牀試驗，籌集資金，以及獲取和開發我們的技術平臺等等。我們沒有任何產品被批准銷售，也沒有從產品銷售中產生任何收入。

到目前為止，我們主要通過私募證券、首次公開發行的收益和第二次公開發行的收益來為我們的業務提供資金。在2019年11月1日，我們完成了我們的普通股的第二次公開發行，每股價格為28.00美元，包括充分行使承銷商購買669，750股普通股的選擇權。在扣除承保折扣和佣金以及我們應支付的估計提供費用之前，我們收到的總收入總額約為1.438億美元。

我們從出售和發行普通股中獲得了截至2020年3月31日的總收入3.738億美元。

截至2020年3月31日，我們的累計赤字為1.92億美元。在截至2020年3月31日和2019年3月31日的三個月中，我們的淨虧損分別為2，620萬美元和1，590萬美元。自成立以來，我們每年都有重大的淨營運虧損，預計在可預見的將來，我們的淨營運虧損和重大開支將會繼續增加。我們的淨虧損可能在每個季度和一年之間大幅波動。我們預計我們的開支將大幅增加，因為我們：

我們相信，我們手頭的現金將足以為我們的業務提供到2022年第四季度的資金。我們不期望從產品銷售中獲得收入，除非和直到我們成功地完成產品開發並獲得對產品候選產品的監管批准，這種情況可能永遠不會發生。我們完成了我們的BLA提交給我們的主要產品候選產品Naxitamab，用於治療兒童R/R高風險NB，於2020年3月31日。雖然無法保證，但我們的目標是完成我們滾動的BLA的提交。

我們的第二大產品候選藥omburtamab將於2020年6月用於治療NB的CNS/LM。我們目前使用CRO和CMO進行臨牀前和臨牀開發活動。

根據MSK許可證，我們已經在我們目前的抗體產品候選人中獲得了MSK的獨家權利。根據MSK許可證，我們承諾資助MSK的科學研究，並在MSK進行某些臨牀試驗活動。隨着這些候選產品通過臨牀開發、監管批准和商業化取得進展，某些里程碑付款將因里程碑的實現或時間的推移而到期，即使這些里程碑尚未達到。此外，我們將欠MSK的商業銷售我們批准的產品的傳統版税，包括一個固定的最低版税從2020年開始，無論產品銷售是否實現。此外，我們還承諾根據我們的主數據服務協議(MDSA)和兩個單獨的核心設施服務協議(CFSA)，在MSK獲得某些人員和實驗室服務。此外，根據我們的調查人員贊助的碩士臨牀試驗協議，或MCTA，與MSK，我們將提供藥物產品和資金的某些臨牀試驗在MSK。

在2020年4月15日，我們與MSK和麻省理工學院(“MIT”)簽訂了一項許可協議，即SADA許可協議，授予我們MSK和MIT開發的某些專利和知識產權專有的、可授權的許可，以開發、製造和商業化許可產品，併為使用SADA的癌症診斷和癌症治療領域的所有治療和診斷應用提供服務(2步自組裝和拆卸-雙功能DOTA-吸引抗體系統)，或SADA技術，這一概念也被稱為液體放射TM。SADA許可協議所涵蓋的專利和專利申請部分是針對SADA技術，以及MSK開發的一些SADA結構。在2020年4月簽署SADA許可證協議後，作為許可證的交換，我們將向MSK和MIT支付現金預付款項，並向許可方總共發行42，900股我們的普通股。

根據SADA許可協議，我們承諾在未來三年內為MSK的科學研究提供高達150萬美元的資助。此外，SADA許可協議要求我們向MSK和MIT支付以許可產品的年淨銷售額或我們以及我們的附屬公司和次級許可人所提供的許可服務的表現為基礎的中到高個位數的版税。我們有義務每年支付40，000美元的最低版權費，從許可協議十週年開始，一旦專利被授予，我們就有義務支付60，000美元。這些金額是不可退還的，但可抵扣根據SADA許可協議應支付的特許權使用費。

根據SADA許可證，我們也有義務支付msk和MIT的某些臨牀，監管和銷售為基礎的里程碑付款。某些臨牀和監管里程碑付款將在相關里程碑活動或SADA許可協議中指明的日期提前到期。根據SADA許可協議，潛在的臨牀和監管里程碑總額分別為4，730，000美元和18，125，000美元。還有一些以銷售為基礎的里程碑，總額為23，750，000美元，如果該公司實現一定數量的許可產品銷售，這些里程碑就到期了。此外，對於由MSK或MIT生成並由子許可人為公司出售的每一個SADA結構，公司將支付總額為6000萬美元的銷售里程碑。最後，根據SADA許可證的條款，MSK有權從出售任何PRV或出售任何非美國管轄區提供的其他類似獎勵中獲得任何收入的25%。

這些MSK協議對我們的業務很重要。更詳細地討論其中某些協議的條款和條件，見注6(許可證協議和承諾)。

如果我們為我們的產品候選人獲得監管批准，我們預計將招致與產品銷售、營銷、製造和分銷有關的大量商業化費用。因此，我們可以繼續通過公共或私人股本或債務融資或其他來源，包括戰略合作，為我們的業務提供資金。但是，我們可能無法籌集更多的資金，或在必要時以優惠的條件或根本無法作出其他安排。如果我們不能在必要時籌集資金或作出其他安排，將對我們的財務狀況和我們發展現有產品候選人的能力或任何其他產品候選人的能力產生不利影響。因為我們現有的產品候選者和未來的產品候選人的發展面臨着無數的風險和不確定性，我們的平臺和技術

我們可能會與第三方合作開發我們的任何產品候選產品，我們無法估計增加的資本支出和與完成我們的產品候選產品的研究和開發相關的運營費用的數額。如果我們通過與第三方的合作、戰略聯盟或許可安排籌集更多資金，我們可能不得不放棄對我們的技術、未來收入來源、研究項目、產品候選人或授予許可的寶貴權利，這些條件可能對我們不利，並可能對我們的財務狀況產生負面影響。

操作結果的組成部分

收入

到目前為止，我們還沒有從產品銷售中獲得任何收入，預計到2020年年底才能實現。我們預計，隨着我們繼續開發我們的產品候選產品並尋求監管批准，並開始將任何經批准的產品商業化，我們將遭受越來越大的損失。我們是否有能力為我們獲得監管批准的每一種產品創造收入，將取決於許多因素，包括補償範圍、競爭、商業製造能力和市場對此類核準產品的接受程度。

經營費用

研發費用

研究和開發費用包括與發現和開發我們的產品候選人有關的費用。我們承擔研發費用。這些費用包括：

成功開發和批准我們的產品候選人是高度不確定的。此時，我們無法合理地估計或知道為完成naxitamab和omburtamab的剩餘開發所需的努力的性質、時間和成本，或我們可能開發的任何未來產品候選產品。這

不確定性是由於與臨牀試驗的持續時間和費用有關的許多風險和不確定因素造成的，這些風險和不確定性在一個項目的整個過程中由於許多因素而大不相同，其中包括：

我們的支出會受到其他不確定性的影響，包括監管審批的條件和時間。我們可能永遠無法獲得對naxitamab、omburtamab或我們可能開發的任何其他產品的監管批准。

與產品候選產品的開發有關的任何這些變量的結果的變化可能意味着與該產品候選產品的開發相關的成本和時間的重大變化。例如，如果FDA或其他監管機構要求我們在完成產品候選產品臨牀開發所需的範圍之外進行臨牀試驗，或者由於病人登記或其他原因，我們在臨牀試驗中遇到重大延誤，我們將需要花費大量額外的財政資源和時間來完成臨牀開發。

研究和開發活動是我們商業模式的核心。臨牀發展後期的候選產品，如naxitamab和omburtamab，通常比臨牀發展的早期階段具有更高的開發成本，這主要是由於後期臨牀試驗的規模和持續時間的增加。我們期望

我們的研發費用將在未來幾年大幅增加，因為我們會增加人事成本，包括基於股票的薪酬，進行臨牀試驗，並可能為naxitamab和omburtamab準備監管文件。

一般費用和行政費用

一般費用和行政費用主要包括與僱員有關的費用，包括行政、財務和行政職能人員的薪金、獎金、福利和基於股票的薪酬費用。其他重大費用包括不包括在研究和開發費用中的設施費用、與公司事務有關的法律費用以及專利、會計、税收和諮詢服務費用。

我們預計，今後我們的一般和行政開支將增加，以支持持續的研究和開發活動、產品候選人的潛在商業化以及與作為一家上市公司經營有關的費用，包括與維持符合交易所上市和證券交易委員會要求的服務有關的費用、董事和高級人員保險費用以及投資者和公共關係費用。這些增加可能包括增加僱用人員的費用，以及外部顧問、律師和會計師的費用，以及其他費用。此外，如果我們認為有可能獲得產品候選人的監管批准，我們預計，由於我們為商業業務做好準備，薪資和其他與僱員有關的費用將會增加，特別是因為它與該產品候選人的銷售和營銷有關。

關鍵會計政策與重大判斷和估計

我們管理層對我們的財務狀況和經營結果的討論和分析是基於我們的財務報表，我們是根據美國公認的會計原則(GAAP)編制的。我們相信，幾項會計政策對於瞭解我們的歷史和未來業績具有重要意義。我們認為這些政策是至關重要的，因為這些具體領域通常要求我們對我們作出估計時不確定的事項作出判斷和估計，而不同的估計-這些估計也是合理的-可以使用。在持續的基礎上，我們評估我們的估計和判斷，包括更詳細地描述在下面。我們的估計依據的是歷史經驗和其他我們認為在當時情況下是合理的特定市場或其他有關假設，這些假設的結果構成了對其他來源不太明顯的資產和負債的賬面價值作出判斷的基礎。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計不同。

雖然我們的重要會計政策在本季度10-Q表其他地方的財務報表附註中有更詳細的説明，但我們認為下列會計政策對我們編制財務報表所用的判斷和估計是最重要的。

使用估計值

{Br}按照公認會計原則編制財務報表，要求管理層對報告的資產和負債數額、財務報表之日或有資產和負債的披露以及報告所述期間的支出數額作出估計和假設。這些財務報表中反映的重大估計和假設包括但不限於研究與開發費用的應計額、里程碑和特許權使用費的應計額、股票期權的估值。根據情況、事實和經驗的變化，定期審查估計數。估計數的變化記錄在已知期間。實際結果可能與這些估計不同。

冠狀病毒大流行將在多大程度上直接或間接地影響我們的業務、業務結果和財務狀況，包括費用、製造、臨牀試驗、研究和開發費用以及與僱員有關的數額，將取決於今後高度不確定的事態發展，包括可能出現的關於冠狀病毒的新信息以及為遏制或治療冠狀病毒而採取的行動，以及對地方、區域、國家和國際市場的經濟影響。我們已估計

在我們的財務報表中有冠狀病毒，這些估計數在今後期間可能會有變化。實際結果可能與這些估計不同。

研發費用

研究和開發費用在發生時記入業務費用，並列入業務費用。研究和開發費用主要包括對從事我們研究活動的僱員和顧問的補償費用、為維持我們的許可證而支付的費用、向第三方支付的製造和臨牀研究組織和額外產品開發費用以及用於研究和開發的消耗品和其他材料。我們記錄估計進行中的研究成本的應計項目。在評估應計負債的充分性時，我們分析研究或臨牀試驗的進展，包括事件的階段或完成、收到的發票和合同費用。實際結果可能與我們的估計不同。我們有義務根據MSK許可證的合同條款支付某些里程碑和版權費。這些里程碑的某些付款是到期和支付隨着時間的推移，無論這些里程碑是否實際達到。當里程碑的實現(包括時間的推移)或里程碑或特許權使用費的支付是可能的，並且支付的金額是合理估計的時，我們記錄里程碑和特許權使用費的支付。

公允價值計量

某些資產和負債按照公認會計原則按公允價值記賬。公允價值是指在計量日市場參與者之間有秩序的交易中出售資產或為轉移負債而支付的價格(即退出價格)。會計準則包括公允價值等級，優先考慮用於衡量公允價值的估值技術的投入。公允價值層次結構的三個層次如下：

一級-活躍市場相同資產或負債的未調整報價；

(Br)·二級-活躍市場對直接或間接可直接或間接觀察到的資產或負債的報價以外的投入；和

第3級-資產或負債的不可觀測輸入，其中包括管理層對市場參與者在資產或負債定價中使用的假設的假設，包括關於風險的假設。

公司的現金等價物按公允價值記賬，按上述公允價值等級確定。

所得税

我們根據資產和負債辦法對所得税進行財務會計和報告。遞延税資產和負債被確認為未來可歸因於營業淨虧損、結轉和財務報表中現有資產和負債數額與其各自税基之間的臨時差額的估計未來税收後果。這些資產和負債的計量採用預期適用於預期暫時差額逆轉年份的應納税收入的已頒佈税率。當管理層確定某些部分或所有遞延税資產不可能實現時，就確定了評估備抵額。

我們根據它對税收法律法規的解釋，準備和歸檔納税申報表。在正常經營過程中，我們的報税表須經各税務機關審核。這些審查可能導致這些税務當局今後進行税務和利息評估。在決定為財務報告而提供的税項條文時，我們會為不確定的税務狀況設立儲備，除非根據這些職位的技術優點，經審查後，這些職位更有可能維持下去。在評估和評估我們的税收狀況和税收福利時，我們考慮了許多因素，這些因素可能需要定期調整，而且可能無法準確預測實際結果。因此，我們將在報税表中報告因任何不確定的税收狀況而產生的未確認的税收利益的負債情況。

我們的政策是，在適用的情況下，將對不確定的税收狀況的利息和罰款確認為所得税費用的一部分。

基於股票的補償

我們根據授予之日的公允價值來衡量授予僱員和董事的股票期權和有限股份單位，並在必要的服務期內確認這些獎勵的補償費用，即相應獎勵的歸屬期。沒收是在發生時進行的。我們向只有基於服務的歸屬條件的員工和董事發放股票期權和限制性股票單位，並在必要的服務期間使用直線法記錄這些獎勵的費用。

對於在2019年1月1日前授予非僱員的股份獎勵，補償費用在這些非僱員提供服務的期間內確認，直至完成為止。在服務完成前的每個財務報告期結束時，這些獎勵的公允價值被重新計量，使用當時我們普通股的公允價值和Black-Schole期權定價模型中更新的假設輸入。2018年12月31日以後，沒有向非僱員頒發股票獎勵。

每個股票期權授予的公允價值是在授予日期使用Black-Schole期權定價模型估計的。歷史上，我們一直是一傢俬人公司，缺乏公司特有的歷史和隱含的波動性信息，我們的股票。因此，我們根據一組公開交易的同行公司的歷史波動來估計我們的預期股價波動，並且我們期望繼續這樣做，直到我們有足夠的歷史數據來了解我們自己的交易股票價格的波動。我們的股票期權期望值是使用“簡化”獎勵方法確定的，因為我們有有限的歷史數據來支持預期的期限假設。授予非僱員的股票期權的期望值等於期權授予的合同期限。無風險利率是參照美國國債收益率曲線確定的，該曲線在授予時有效，期間大約等於預期的授標期限。預期的股息收益率是基於這樣一個事實，即我們從未支付過普通股的現金股利，也不期望在可預見的將來支付任何現金紅利。

操作結果

2020年3月31日和2019年3月31日終了三個月的比較

下表彙總了截至2020年3月31日和2019年3月31日三個月的業務結果：

研發費用

我們不記錄我們的研究和開發費用在一個程序或產品副產品基礎上，因為它們主要涉及人員，研究，製造，許可證費用和消耗品費用，這些是同時部署在多個正在開發的項目。這些費用列於下表。

研究和開發費用增加了610萬美元，從截至2019年3月31日的3個月的1 250萬美元增加到截至2020年3月31日的3個月的1 860萬美元。這主要是由於增加了280萬美元的外包研究和用品，以滿足臨牀試驗支持的需求，並增加了210萬美元的員工相關成本，包括工資、福利和與我們的研究活動相關的人員的非現金薪酬。此外，我們的主要產品候選產品naxitamab和omburtamab的外包製造費用增加了90萬美元。

一般費用和行政費用

總務和行政費用增加了440萬美元，從截至2019年3月31日的3個月的370萬美元增加到截至2020年3月31日的3個月的810萬美元。一般開支及行政開支的增加，主要是由於與僱員有關的費用增加160萬元，包括薪金、福利及與我們的業務活動有關的人員的非現金存貨補償。在截至2020年3月31日的三個月內，建立商業基礎設施的費用增加了160萬美元。此外，專業費用增加了20萬美元。總的一般費用和行政費用的增加主要是由於公司的增長而產生的基礎設施和行政費用。

利息和其他收入，淨額

截至2020年3月31日的三個月的其他收入為568，000美元，而截至2019年3月31日的三個月的其他收入為319，000美元。我們的利息收入增加了249，000美元，這是由於我們的第二次公開募股增加了較高的平均現金餘額。

流動性與資本資源

概述

自我們成立以來，我們已經發生了重大的淨營業虧損，並預計在可預見的將來將繼續遭受不斷增加的淨營業損失和重大開支。我們的淨虧損可能在每個季度和一年之間大幅波動。我們目前沒有任何經批准的產品，也從未從產品銷售中獲得任何收入。到2020年3月31日，我們主要通過出售2015年至2018年普通股2.3億美元的總收入和2019年出售普通股的1.438億美元為我們的業務提供資金。我們將需要更多的資本來繼續為我們的業務提供資金，我們可以通過額外的股權或債務融資、合作、許可安排或其他來源獲得這些資金。

截至2020年3月31日和2019年12月31日，我們的現金和現金等價物分別約為1.858億美元和2.071億美元。我們相信，我們手頭的現金將足以為2022年第四季度的業務和資本支出提供資金。

現金流量

下表提供了截至2020年3月31日和2019年3月31日三個月的現金流量信息：

用於經營活動的淨現金

在所有期間使用現金的主要原因是我們的淨虧損，根據非現金費用和營運資本組成部分的變化進行調整。在截至2020年3月31日的三個月中，用於經營活動的淨現金為2 180萬美元，而截至2019年3月31日的3個月為1 350萬美元。業務中使用的現金淨額增加830萬美元，主要是因為在截至2020年3月31日的三個月內淨虧損增加了1 020萬美元，主要原因是與我們的主要產品候選產品納西塔馬布和omburtamab的開發以及擴大我們的其他業務活動有關的業務費用。這一增加被非現金費用增加140萬美元部分抵消，其中包括對僱員的基於股票的補償。

用於投資活動的淨現金

截至2020年3月31日的三個月用於投資活動的淨現金為26，000美元，而截至2019年3月31日的3個月為126，000美元。用於投資活動的現金淨額減少100 000美元，主要原因是2020年實驗室設備支出減少。2019年，由於我們在2019年建立了實驗室設施，支出較高。

籌資活動提供的淨現金

在截至2020年3月31日的三個月中，籌資活動提供的現金淨額為370 000美元。截至2019年3月31日的三個月內，沒有任何融資活動。增加370 000美元是由於在截至2020年3月的三個月內行使股票期權的收益。

資金需求

我們預計我們的開支將增加與我們正在進行的活動，特別是當我們完成我們的主要產品候選產品的臨牀開發，納西塔馬和omburtamab，並啟動和推進我們的BLA提交的omburtamab。此外，我們計劃推進其他管道項目的開發，啟動新的研究和臨牀前開發工作，併為我們成功開發的任何其他產品候選產品尋求市場批准。如果我們獲得任何產品候選人的批准，我們將承擔商業化費用，這些費用可能很大，涉及建立銷售、營銷、製造能力、分銷和其他商業基礎設施，使這些產品商業化。此外，我們預計會招致額外的成本，作為一個上市公司的運作。因此，我們可能需要為我們的持續業務獲得大量額外資金。如果我們不能在需要時或在有吸引力的條件下籌集資金，我們

將被迫推遲、減少或取消我們的研究開發計劃和/或今後的商業化努力。

我們相信，截至2020年3月31日，我們現有的現金和現金等價物將使我們能夠在2022年第四季度之前支付我們的業務費用和資本支出需求。我們對營運資本需求的預測，是基於可能被證明是不正確的假設，而我們可能會比預期更早運用所有可用的資本資源。由於naxitamab和omburtamab的開發和商業化以及其他潛在產品的研究、開發和商業化存在許多風險和不確定因素，我們無法估計我們所需的營運資金的確切數額。我們未來的資本需求將取決於許多因素，包括：

確定潛在的產品候選人並進行臨牀前研究和臨牀試驗是一個耗時、昂貴和不確定的過程，需要許多年才能完成，而且我們可能永遠不會產生必要的數據或結果，以獲得營銷批准和實現產品銷售。此外，我們的產品候選人，如果獲得批准，可能不會取得商業成功。因此，我們需要繼續依靠額外的資金來實現我們的業務目標。我們可能無法以可接受的條件獲得足夠的額外資金，或根本無法獲得足夠的額外資金。

在此之前，如果我們能夠創造大量的產品收入，我們期望通過提供股權、債務融資、合作、戰略聯盟和許可證安排的組合來滿足我們的現金需求。在我們通過出售股本或可轉換債券籌集額外資本的範圍內，您的

我們公司的所有權權益可能會被大幅稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他對你作為普通股東的權利產生不利影響的優惠。如果有債務融資，則可能涉及協議，其中包括限制或限制我們採取具體行動的能力的公約，例如增加債務、作出資本支出或宣佈紅利。

如果我們通過與第三方的額外合作、戰略聯盟或許可安排籌集資金，我們可能不得不放棄對我們的技術、未來收入來源、研究項目或產品候選人的寶貴權利，或者以可能對我們不利的條件授予許可證。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資籌集額外資金，我們可能需要推遲、限制、減少或終止我們的產品開發或今後的商業化努力，或授予開發和銷售我們本來更願意開發和推銷的產品候選人的權利。

表外安排

在報告所述期間我們沒有任何安排，而且我們目前也沒有證券交易委員會適用的條例所規定的任何表外安排。

合同義務和承諾

所附財務報表附註6載有我們與重大未清合同承付款有關的最低合同義務摘要。

我們在正常的業務過程中與CRO、CMOs、臨牀站點和其他第三方簽訂合同，用於臨牀試驗、臨牀前研究和測試、專家諮詢的專業顧問和其他臨牀供應、製造和其他服務供應商。這些合同不被視為合同義務，因為它們規定在事先通知後終止合同，因此是可撤銷的合同，不包括任何最低採購承諾。取消時應支付的款項僅包括對所提供的服務或發生的費用的付款，包括截至取消之日我們的服務提供商的不可取消的義務。這些付款未列入上述合同義務和承付款表。

如下文所述，根據與第三方的各種許可和相關協議，我們已同意向第三方支付里程碑和特許權使用費。我們沒有將上表中某些里程碑的或有付款包括在內，因為時間不確定。此外，我們還有其他或有支付義務，如特許權使用費或其他第三方里程碑，但未列入上表，因為不知道此類付款的數額、時間和可能性。

我們已與MSK簽訂了三項許可證協議和某些其他協議。許可協議在下面進一步描述為MSK許可證、MSK CD 33許可證和SADA許可證。此外，通過SAAA，我們與MSK建立了與GD2-GD3疫苗相關的直接許可證。

根據MSK許可證和MSK CD 33許可證，我們有義務：(I)向MSK支付某些款項，這些款項是根據相關里程碑活動的完成或在此類里程碑活動未完成時時間的推移而到期的，以及某些與銷售有關的里程碑；(Ii)按產品和國家向MSK支付中到高的個位數版税，根據根據適用協議獲得許可的產品的淨銷售，向MSK支付中至較高的個位數版税；(Iii)向MSK支付我們收到的任何分許可證費用的百分比。根據MSK許可證，我們還有義務從2020年起每年支付最低版税80，000美元。根據MSK CD 33許可證，我們有義務在2027年開始的特許權使用費期限內每年支付40，000美元的最低版權費，一旦獲得許可的權利範圍內的專利被頒發，我們將增加到60，000美元。這些金額是不可退還的，但可抵減根據各自協議應支付的特許權使用費。2016年根據MSK許可證支付的最低版權費總額為1 200 000美元，前提是確定這類最低版權費很有可能支付，並可在2016年估算。我們也有義務支付MSK某些臨牀，監管和銷售為基礎的里程碑付款，根據MSK許可證和MSK CD 33許可證。某些臨牀和監管里程碑付款將在相關里程碑活動或MSK許可證中指明的日期提前到期。

臨牀、法規和銷售基礎上的里程碑在MSK許可下可能到期的總額分別為2，450，000美元、9，000，000美元和20，000，000美元。此外，根據MSK CD 33許可證，我們有義務為臨牀、監管和銷售方面的里程碑分別支付550，000美元、500，000美元和7，500，000美元的潛在費用。我們記錄的里程碑期間，或有負債是可能的，數額是合理估計的。

研究和開發本身是不確定的，如果這種研究和開發失敗，MSK許可證和MSK CD 33許可證可由我們選擇取消。我們還考慮了發展風險和雙方在兩項許可協議下的終止權，在考慮是否可能發生任何或有付款，其中某些付款也包含基於時間的付款要求。此外，在我們達成分牌安排的範圍內，我們有責任向味精支付某一百分比的款項，這些款項是由分牌人支付給我們的，而該比例是以取得某些臨牀里程碑為基礎的。到目前為止，我們還沒有輸入任何與MSK許可證或MSK CD 33許可證相關的子許可證。我們若未能符合上述安排的某些條件，可能會導致該等持牌產品的有關牌照被取消，並可能導致與MSK有關的整項安排終止。此外，我們可以終止MSK許可證或MSK CD 33許可證，事先書面通知MSK。在2020年第一季度或2019年第一季度，沒有根據MSK許可證或MSK CD 33許可證支付里程碑。

在2019年12月2日，我們與MabVax公司簽訂了MSK許可證和Y-mAbs分許可證協議(或MabVax/Y-mAbs子許可證，日期為2018年6月27日)的結算、接收和轉讓，即SAAA。和MabVax治療公司，或共同，MabVax和MSK，於2019年12月13日生效。

根據Mabvax/Y-mAbs分許可證，根據MabVax和MSK 2008年6月20日經修訂的獨家許可協議，MabVax將某些防止或治療NB的產品開發和商業化的專利權和訣竅轉授給我們，該疫苗是根據MabVax和MSK之間2008年6月20日的獨家許可協議授予MabVax的。

2019年3月21日，MabVax根據“破產法”第11章自願申請救濟。SAAA創建的交易的實質是，根據影響MabVax的第11章破產程序，維護MabVax/MSK許可協議和根據MabVax/Y-mAbs子許可證授予我們的權利，以及我們與MSK就MabVax/Y-mAbs子許可證所涵蓋的權利建立直接關係。根據SAAA，MabVax同意根據“破產法”第365節承擔MabVax/Y-mAbs分許可證和MabVax/Y-mAbs許可協議，並同時將這兩項協議轉讓給MSK。MabVax還同意向MSK支付一定數額的款項，以彌補其在MabVax/MSK許可協議下的所有現有默認設置。我們仍然對MabVax向MSK支付與MabVax/MSK許可協議中規定的GD2-GD3疫苗相關的任何潛在的下游支付義務負責。這包括向MSK支付總計1，400，000美元的開發里程碑和中個位數的版税。此外，如果我們獲得FDA批准的GD2-GD3疫苗，那麼我們有義務向FDA申請優先審查Voucher，或PRV。SAAA規定，如果我們根據MabVax/Y-mAbs分許可證獲得FDA授予的PRV，並隨後出售PRV，我們將分別向MabVax和MSK分別支付一定百分比的銷售收益，以便MabVax和MSK各自從其中獲得MabVax/MSK許可證協議所設想的相同數額。“MabVax/MSK許可證協議”將在各國的基礎上對我們生效。, (I)自該獲特許產品在該國家首次商業銷售起計10年屆滿後，或(Ii)在出售時及在該銷售國涉及該獲特許產品權利的有效申索屆滿的最後一次屆滿日期。

在2020年4月15日，我們加入了SADA許可協議，該協議要求我們向MSK和MIT支付中到高的單位數字版税，其基礎是許可產品的年淨銷售額或我們以及我們的附屬公司和分許可證者所提供的特許服務的表現。我們有義務每年支付40，000美元的最低版權費，從許可協議十週年開始，一旦專利被授予，我們就有義務支付60，000美元。這些金額是不可退還的，但可抵扣根據SADA許可協議應支付的特許權使用費。

根據SADA許可協議，我們也有義務支付msk和MIT的某些臨牀，監管和銷售為基礎的里程碑付款。某些臨牀和監管里程碑付款將在相關里程碑活動或SADA許可協議中指明的日期提前到期。根據SADA許可協議，潛在的臨牀和監管里程碑總額分別為4，730，000美元和18，125，000美元。還有一些以銷售為基礎的里程碑，總額為23，750，000美元，如果該公司實現一定數量的許可產品銷售，這些里程碑就到期了。此外，對於由MSK或MIT生成並由子許可人為公司出售的每一個SADA結構，公司將支付總額為6000萬美元的銷售里程碑。此外，根據SADA許可協議，我們承諾在未來三年內為MSK的科學研究提供最多150萬美元的資金。

最近的會計公告

參考合併財務報表所附附註中的附註3“重大會計政策摘要”，以討論最近的會計公告。

項目3.市場風險的數量和質量披露

利率風險

我們面臨與利率變化有關的市場風險。截至2020年3月31日和2019年12月31日，我們的現金和現金等價物分別為1.858億美元和2.071億美元。由於我們對貨幣市場基金的投資性質，我們的現金等價物的賬面價值在2020年3月31日接近其公允價值。我們目前並可能在將來不時地將現金存入銀行，超過聯邦存款保險公司的保險限額。到目前為止，我們還沒有遭受任何損失。我們通過維持高質量的金融機構的大部分現金和等價物來降低我們的風險。我們對美國利率總體水平變化的風險敞口被認為是無關緊要的，特別是因為我們的現金等價物主要存在於日常銀行賬户中。由於這類餘額的短期性質，即時100個基點的利率變動不會對現金結餘的公平市價有任何影響。

外匯風險

我們對市場風險的主要風險是對丹麥克朗(丹麥克朗)的匯率敏感性，丹麥王國使用的貨幣是我們全資擁有的子公司Y-mAb治療A/S公司所在地。截至2020年3月31日和2019年12月31日，我們分別有230萬丹麥克朗和110萬丹麥克朗的現金和現金等價物，直接變動2%的DKK匯率不會對子公司現金餘額的公平市場價值產生任何重大影響。

項目4.控制和程序

披露控制和程序的評估

我們的管理層在我們首席執行官和首席財務官的參與下，在本季度報告所涉期間結束時，評估了我們的披露控制和程序的有效性(根據1934年“證券交易法”經修正的“證券交易法”或“交易法”第13a條第15款(E)項和第15d款第15款(E)項的規定)。根據這一評價，我們的首席執行幹事和首席財務幹事得出結論認為，截至2020年3月31日，我們的披露控制和程序未能達到合理的保證水平，原因是我們對財務報告的內部控制存在重大缺陷，如“項目9A”中管理層關於財務報告內部控制的報告所述。“2019年12月31日終了年度表10-K年度報告”

{BR}任何控制系統的設計都是基於對未來事件的可能性的某些假設，而且不能保證任何設計都能成功地實現所有未來事件下的既定目標，無論多麼遙遠，也不能保證遵守政策或程序的程度不會惡化。由於其固有的侷限性，披露控制和程序可能無法防止或發現所有錯誤陳述。因此，

即使是有效的披露控制和程序，也只能為實現其控制目標提供合理的保證。

財務報告內部控制的變化

在2020年3月31日終了的第一季度，我們對財務報告的內部控制(如“外匯法”第13a條第15款(F)項和第15d款第15款(F)項所界定的)沒有任何變化，對財務報告的內部控制產生了重大影響，或相當可能對財務報告的內部控制產生重大影響。

材料缺陷補救努力

我們正處於一個昂貴和具有挑戰性的過程中，正在編制必要的系統和處理文件，以設計、實施和測試程序和控制措施，以糾正已查明的遵守第404節所需的缺陷。我們正在通過在2019年和2020年招聘更多的財務和會計專業人員來解決上述重大弱點，並計劃通過加強對財務報告、財務流程和內部控制程序的監督和審查程序，減輕我們在財務報告方面已查明的重大缺陷，並正在評估為解決這些重大缺陷而執行的其他程序。我們正在設計和測試控制措施，以彌補我們在年度評估中發現的控制差距。不能保證這些或其他措施將及時充分彌補上述重大弱點。

新興成長型公司地位；“就業法”

“就業法”允許像我們這樣的“新興成長型公司”利用較長的過渡期遵守適用於上市公司的新的或經修訂的會計準則，直到這些準則不適用於私營公司為止。我們不可撤銷地選擇退出這一規定，因此，我們將遵守新的或經修訂的會計準則，當這些準則被非新興成長型公司所採用時。

只要我們是一家新興的成長型公司，並有資格成為一家規模較小的報告公司，我們就期望：

我們將在最多五年內保持一家新興增長公司，儘管我們將在最早的五年內不再是一家“新興增長公司”：(一)在我們首次公開發行五週年之後的財政年度的最後一天；(二)我們年度總收入為10.7億美元或更多的第一個財政年度的最後一天，定期更新其數額；(三)我們在上一個滾動三年期間的日期，發行超過10億美元的不可轉換債務證券，或(Iv)我們被視為“外匯法案”所界定的“大型加速申報人”的日期。

第二部分-其他信息

項目1.法律程序

有時，我們可能會參與在我們正常的業務過程中產生的法律程序。我們目前不受任何實質性法律程序的制約。

項目1A。危險因素

我們的生意麪臨許多風險。您應該仔細考慮下面描述的風險和不確定性，以及本季度10-Q表報告中所包含的所有其他信息，包括我們的財務報表和相關説明，以及我們向SEC提交的其他文件。我們不知道或我們目前認為不是實質性的額外風險和不確定因素也可能成為影響我們的重要因素。如果出現以下任何風險，我們的業務、財務狀況、運營結果和未來的增長前景都可能受到重大和不利的影響。在這種情況下，我們普通股的交易價格可能會下跌，你可能會損失全部或部分投資。

與我們的財務狀況有關的風險和額外資本的需要

我們的經營歷史有限，自成立以來就遭受了重大損失。我們沒有批准進行商業銷售的產品，我們預計在可預見的將來將遭受重大損失。我們可能永遠無法實現或保持盈利能力，這可能導致我們普通股的市場價值大幅下降。

我們是一家臨牀階段的生物製藥公司，有有限的經營歷史。自2015年成立以來，我們每年都遭受重大損失。截至2020年3月31日，我們的累計赤字為1.92億美元。我們主要通過私募、2018年首次公開發行(IPO)和2019年11月第二次公開發行(IPO)等方式為我們的業務提供資金。到目前為止，我們已經投入了大量的努力，以研究和開發我們的領先產品候選人。雖然我們的主要產品候選人正在進行關鍵的臨牀試驗，但我們不能保證我們將在近期內獲得銷售這些或其他產品候選產品的監管批准，如果有的話。我們其他產品的候選產品正處於臨牀開發或臨牀前研究的早期階段。因此，我們預計，如果有的話，還需要數年時間才能獲得其他產品的批准和商業化的準備。

在可預見的將來，我們預計將繼續承擔大量費用和不斷增加的經營損失。我們所遭受的淨損失可能在每個季度都有很大的波動。我們沒有被批准進行商業銷售的產品候選人，也沒有從產品銷售中獲得任何收入，並且直到我們獲得產品候選產品商業銷售的監管批准之後，我們才期望從產品銷售中產生任何收入。沒有任何保證，我們將永遠得到監管批准的任何我們的產品候選人。我們創造收入和實現盈利的能力在很大程度上取決於我們在許多方面的成功，包括：

即使我們開發的一種或多種產品被批准用於商業銷售，我們也將承擔與任何已批准產品商業化相關的研究、開發、臨牀試驗、製造和營銷成本。如果FDA或其他國內或國外的監管機構要求我們改變我們的製造工藝或檢測方法，或者進行臨牀、非臨牀或其他類型的研究，除了我們目前預期的研究之外，我們的開支可能會超出預期。如果我們成功取得規管批准，以銷售一種或多種產品，我們的收入部分取決於我們獲得監管批准的地區的市場規模、產品的接受價格、以任何價格獲得償還的能力，以及我們是否擁有該地區的商業權利。如果我們的可尋址疾病患者的人數沒有我們估計的那麼多，監管當局批准的適應症比我們預期的要窄，或者由於競爭、醫生選擇或治療指南而縮小了合理預期的治療人羣，我們可能不會從這些產品的銷售中獲得很大的收入，即使獲得批准。如果我們無法從銷售任何經批准的產品中獲得足夠的收入，我們就永遠無法盈利。

我們有限的經營歷史可能使您難以評估我們迄今業務的成功和評估我們未來的生存能力。

我們成立了公司，並於2015年4月30日開始運作。到目前為止，我們的業務一直侷限於組織和配置我們的公司、業務計劃、籌集資金、對我們的主要產品候選人進行臨牀試驗、對我們的其他產品候選人進行臨牀前研究，以及確定更多的潛在產品候選人。我們還沒有證明我們有能力成功地完成任何臨牀試驗，包括大規模的關鍵臨牀試驗，獲得營銷許可，製造商業規模的藥物，或者安排第三方代表我們這樣做，或者進行成功的藥品商業化所必需的銷售和營銷活動。一般來説，從第一階段的臨牀試驗到被批准用於治療病人，開發一種新藥需要六到十年的時間，但在許多情況下，它可能需要更長的時間。因此，如果我們有更長的經營歷史或成功開發和商業化製藥產品的歷史，您對我們未來成功或生存能力的任何預測都可能不像它們那樣準確。此外，作為一個經營歷史有限的企業，我們在繼續開發和商業化我們的產品時，可能會遇到意外的費用、困難、複雜、延誤和其他已知和未知的因素。在我們繼續發展業務的同時，我們預計我們的財務狀況和經營業績會因各種因素而在季度、季度和年內大幅波動，其中許多因素是我們無法控制的。因此，不應將任何特定季度或年度期間的結果作為未來經營業績的指標。

我們對MSK和MIT的付款義務可能會消耗我們的現金資源，或者可能導致我們承擔債務義務或發行額外的股本證券來履行這種支付義務，這可能會對我們的財務狀況和經營結果產生不利影響。

根據MSK許可證，我們承諾資助科學研究，並在2020年之前在MSK開展某些臨牀試驗活動。隨着獲得許可的產品候選產品在臨牀開發過程中取得進展，

商業化，某些里程碑付款將到期，我們將欠MSK的商業銷售我們批准的產品，如果有的話，如果有的話，包括，除非這類版税提前到期，每年固定的最低版權費80，000美元，從2020年開始的特許權使用費期限。這些里程碑付款將在實現MSK許可證規定的相關臨牀、法規或銷售基礎里程碑時到期。某些臨牀和監管里程碑付款應在相關里程碑活動或MSK許可證中指明的日期提前完成時支付，而不論該里程碑活動是否已實現。在MSK許可下可能到期的臨牀和監管里程碑總數分別為2，450，000美元和9，000，000美元。也有銷售為基礎的里程碑，成為到期，如果我們實現一定數量的銷售許可產品，總銷售額基礎里程碑，可能到期的2000萬美元。根據MSK CD 33許可證，我們有義務為臨牀、法規和銷售方面的里程碑分別支付55萬美元、50萬美元和750萬美元。

此外，我們還承諾根據主數據服務協議(MDSA)和兩個單獨的核心設施服務協議(CFSA)，在MSK獲得某些人員和實驗室服務。我們還與MSK簽訂了由調查人員贊助的主臨牀試驗協議(MCTA)，根據該協議，我們將根據不同的附錄為MSK的某些臨牀試驗提供藥品和資金。此外，我們已與MSK簽訂了一項贊助研究協議(SRA)，根據該協議，我們同意向MSK支付款項，在五年內開展與MSK許可許可的知識產權有關的某些研究項目。SRA於2019年9月13日修訂，自修訂之日起五年內到期。我們還簽訂了一項與MSK CD 33許可證有關的贊助研究協議，即CD 33 SRA，根據該協議，我們承諾每年向MSK提供為期兩年的研究資金總額。我們與MSK的放射化學和分子成像探針核心設備(RMIP)簽訂了製造協議，根據該協議，RMIP將完成與131I-omburtamab有關的特定製造活動，這與我們的第二階段試驗，研究101有關。我們也仍然負責任何潛在的下游支付義務，MSK與GD2-GD3疫苗有關。這包括我們有義務向msk. 支付總額為1，400，000美元的發展里程碑付款和中個位數的版税。

在2020年4月，我們簽訂了SADA許可證協議，要求我們向MSK和MIT支付中到高的單位數字版税，其依據是我們和我們的附屬公司和分許可證者每年的許可產品淨銷售額或許可服務的表現。我們有義務支付每年最低版税40，000美元，增加到60，000美元，一旦專利已經頒發，在特許期內，從SADA許可十週年開始。這些金額是不可退還的，但可抵免於在SADA許可下到期的特許權使用費付款。我們也有義務支付msk和MIT的某些臨牀，監管和銷售為基礎的里程碑付款，根據SADA許可協議。某些臨牀和監管里程碑付款將在相關里程碑活動或SADA許可協議中指明的日期提前到期。根據SADA許可協議可能到期的臨牀和監管里程碑付款總額分別為4，730，000美元和18，125，000美元。此外，我們還有義務支付總額為23，750，000美元的基於銷售的里程碑付款，如果公司在SADA許可下實現一定數量的許可產品銷售，這些付款將到期。此外，對於由MSK或MIT生成並由公司的一個子許可人為本公司出售的每一個SADA技術結構，公司將支付總額為6000萬美元的以銷售為基礎的里程碑付款。根據SADA許可協議，我們還承諾在未來三年內為MSK的科學研究提供高達1，500，000美元的資助。

這些付款可能很大，為了履行我們對MSK和MIT的義務，如果觸發，我們可以使用我們現有的現金，承擔債務義務或發行額外的股本證券，這可能會對我們的財務狀況和經營結果產生重大和不利的影響。

我們將需要大量額外的資金，我們的產品候選人。如果我們不能為我們的產品候選人獲得額外的資金，我們可能被迫推遲、減少或取消我們的研究和藥物開發計劃或今後的商業化努力，我們的許可證和其他協議可能被終止。

開發製藥產品，包括進行臨牀前研究和臨牀試驗，是一個耗時、昂貴和不確定的過程，需要數年的時間才能完成。我們期望我們的費用會隨着我們正在進行的活動而增加，特別是在我們進行臨牀試驗，併為我們的臨牀試驗尋求市場許可的時候。

領導產品候選人和我們的其他產品候選人。此外，如果我們獲得任何產品候選人的市場營銷批准，我們預計會招致與產品銷售、營銷、製造和分銷有關的商業化費用，這可能是很大的，但這種銷售、營銷、製造和分銷並不是我們當時對任何這類產品候選人可能承擔的任何合作者的責任。此外，我們預計會招致額外的成本，作為一個上市公司的運作。因此，我們需要為我們的持續業務獲得大量額外資金。如果我們不能在必要時或以有吸引力的條件籌集到足夠的額外資本，我們可能被迫推遲、減少或取消我們的研究和藥物開發計劃或我們今後的商業化努力。

截至2020年3月31日，我們有大約1.858億美元的現金和現金等價物。我們相信，我們手頭的現金將足以為2022年第四季度的業務和資本支出提供資金。

然而，環境的變化可能會使我們的開支比我們目前預期的要快得多，而且由於我們無法控制的情況，我們可能需要花費比目前預期的更多的錢。我們將需要更多的資本來進一步開發和商業化我們的產品候選人，如果我們選擇以比我們目前預期的更快的速度擴張，我們可能需要更早地籌集額外的資金。

此外，我們不能確定是否會以可接受的條件或根本不提供額外的資金。我們沒有堅定的額外資本來源，如果我們無法以我們可以接受的足夠數額或條件籌集到更多的資本，我們可能不得不大大推遲、縮減或停止我們的產品候選者的開發或商業化或其他研究和開發活動。如果我們無法履行協議規定的付款義務，我們的許可證和其他協議也可能被終止。我們可能會被要求在較早的階段為我們的產品候選人尋找合作者，否則會是可取的，或以低於其他條件的條件尋找合作者，或放棄或以不利條件許可我們的產品候選人在市場上的權利，否則我們會尋求發展或商業化自己。上述任何事件都可能嚴重損害我們的業務、前景、財務狀況和經營結果，並使我們的普通股價格下跌。

籌集更多的資本可能會對我們的股東造成稀釋，限制我們的經營，或者要求我們以對我們不利的條件把權利讓給我們的產品候選者。

我們預計，我們的開支將增加與我們計劃的行動。在此之前，如果有的話，由於我們可以通過銷售我們的產品候選人而產生可觀的收入，我們期望通過手頭現金、股票發行、債務融資、合作、戰略聯盟和/或許可證安排的組合來滿足我們的現金需求。只要我們通過出售股權或可轉換債務證券籌集額外資金，所有權權益就會被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他優惠，以及可能對普通股股東權利產生不利影響的反稀釋保護。此外，如果有債務融資，就會產生固定支付義務，並可能涉及一些協議，其中包括限制我們採取具體行動的能力的限制性公約，例如增加債務、進行資本支出或收購、限制我們進行許可證交易的能力、建立留置權、贖回庫存或宣佈紅利，這些都可能對我們開展業務的能力產生不利影響。此外，獲得資金可能需要我們管理層的大量時間和關注，並可能使他們的注意力不成比例地轉移到日常活動上，這可能會對我們管理層監督產品候選人開發的能力產生不利影響。

如果我們通過與第三方的合作、戰略聯盟或許可安排籌集更多資金，我們可能不得不放棄與我們的知識產權、未來收入來源或任何未來產品候選人有關的寶貴權利，或以可能對我們不利的條件授予許可證。如果我們在需要時無法籌集更多資金，我們可能需要推遲、減少和/或取消我們的產品開發或今後的商業化努力，或授予開發和銷售我們本來更願意自己開發和推銷的產品候選人的權利。

如果我們從事未來的收購或戰略夥伴關係，如果我們發行股票證券，這可能會增加我們的資本需求，稀釋我們的股東，使我們產生債務或承擔或有負債，並使我們承擔其他風險。

我們可以評估各種收購和戰略夥伴關係，包括許可或獲得補充產品、知識產權、技術或企業。任何潛在的收購或戰略夥伴關係都可能帶來許多風險，包括：

此外，如果我們進行收購，我們可能發行稀釋證券，承擔或承擔債務義務，承擔大量一次性費用，並獲得無形資產，可能導致重大的未來攤銷費用。此外，我們可能無法找到適當的收購機會，這可能會損害我們增長或獲得對我們的業務發展可能重要的技術或產品的能力。

我們可能會擴大我們的資源，以追求某一特定的產品候選人或指示，而未能利用其他可能更有利可圖或更有可能成功的產品候選人或跡象。

我們打算把我們的努力和管理資源集中在具體的產品候選人和具體的指標上。因此，我們可能會放棄或延遲尋找機會與其他產品候選人或其他跡象，可能證明有更大的商業潛力。我們的資源分配決定可能導致我們無法利用可行的商業產品或有利可圖的市場機會。如果未能對潛在的產品候選產品進行適當的評估，可能會導致將重點放在市場潛力較低的產品候選產品上，這可能會損害我們的業務和財務狀況。我們在當前和未來的研究和開發項目上的開支，以及針對特定指標的產品候選產品，可能不會產生任何商業上可行的產品候選產品。如果我們不準確地評估某一特定產品候選產品的商業潛力或目標市場，我們可以通過夥伴關係、許可或其他特許權安排，放棄該產品候選人的寶貴權利，如果在這種情況下，我們保留對該產品候選人或產品的唯一開發和商業化權利將更為有利。

已確定，我們對財務報告的內部控制存在重大缺陷。如果我們對這些重大弱點的補救無效，或者如果我們今後又遇到重大缺陷或無法維持有效的內部控制制度，我們可能無法準確或及時地報告我們的財務狀況或業務結果，這可能會對投資者對我們的信心產生不利影響，從而影響我們普通股的價值。此外，由於我們是一家新興的成長型公司，我們的獨立註冊公共會計師事務所無須提供關於我們在可預見的將來對財務報告的內部控制的認證報告。

管理部門對財務報告內部控制的有效性進行了初步評估。這一評估包括披露我們管理層在財務報告的內部控制中發現的重大弱點。“重大弱點”是對財務報告的內部控制方面的一種缺陷，或各種缺陷的組合，因此有合理的可能性，即我們的年度或中期財務報表的重大錯報不會及時得到預防或發現。我們正處於代價高昂和具有挑戰性的規劃和執行活動的早期階段，以彌補我們在評估中發現的重大弱點。

在審計我們截至2018年12月31日和2019年12月31日終了年度的財務報表時，確定我們缺乏足夠數量的受過適當會計知識、培訓和經驗的受過培訓的專業人員：(A)設計和維持對公允列報財務報表的正式會計政策、程序和控制；(B)及時和準確地分析、記錄和披露覆雜的會計事項，包括基於份額的薪酬安排和許可證安排會計；(C)設計和維持對賬户對賬、日記賬和財務報表的編制和審查的控制，包括保持適當的職責分工。

這些控制缺陷中的每一個都可能導致對這些賬户或披露的錯報，從而導致對我們年度或中期合併財務報表的重大錯報，而這些報表不會被阻止或發現，因此，確定這些控制缺陷構成重大缺陷。

我們已開始解決上述重大弱點，在2018年和2019年僱用了更多的財務和會計專業人員，計劃通過加強對財務報告、財務程序和程序以及內部控制程序的監督和審查程序，幫助減輕我們在財務報告方面已查明的重大缺陷，我們正在評估為解決這些重大弱點而執行的其他程序。我們正在設計和測試控制措施，以彌補我們在年度評估中發現的控制差距。不能保證這些或其他措施將及時充分彌補上述重大弱點。此外，如果與遵約有關的費用很大，我們的業務結果和財務狀況可能會受到重大不利影響。如果我們無法彌補重大缺陷，或對財務報告保持有效的內部控制，我們可能無法準確報告財務結果，無法防止欺詐或及時提交定期報告。如果我們對這些重大弱點的補救無效，或者如果我們今後又遇到重大缺陷或無法維持有效的內部控制制度，我們可能無法準確或及時地報告我們的財務狀況或業務結果，這可能會對投資者對我們的信心產生不利影響，從而影響我們普通股的價值。不能保證我們現有的所有物質弱點都已查明，也不能保證我們今後不會發現更多的物質弱點。

我們的獨立註冊公共會計師事務所將不必根據“薩班斯-奧克斯利法”第404(B)條正式證明我們對財務報告的內部控制的有效性，直到我們不再是“就業法”所界定的“新興增長公司”之日，因為我們期望利用“就業法”所載的豁免。我們將在五年內保持“新興增長公司”的地位，不過，如果在此之前任何一年的6月30日，我們非附屬公司持有的普通股市值超過7億美元，我們將從當年12月31日起不再是“新興成長型公司”。在此期間，我們的獨立註冊會計師事務所可能會發布一份關於財務報告內部控制的報告，如果我們的控制措施被確定不能有效地設計、實施或運作，就會對財務報告產生不利影響。我們的補救努力可能使我們無法避免今後在財務報告方面的內部控制方面的重大弱點。

如果我們未能建立適當的會計基礎設施，我們可能無法及時編制和披露我們的財務報表和其他必要的披露，或遵守現有或新的報告要求。如果不及時準確地報告我們的財務結果，可能會導致制裁、訴訟、將我們的股票從納斯達克全球選擇市場(NASDAQGlobalSelectMarket)退市，或者其他會對我們的業務造成重大損害的不利後果。如果我們不能提供可靠的財務報告或防止欺詐，我們的業務和經營結果就會受到損害，投資者可能對我們報告的財務信息失去信心。上述任何情況一旦發生，都可能對公眾對我們公司的看法產生負面影響，從而對我們的股票價格產生負面影響。

與產品開發和商業化相關的風險

我們的產品候選產品和相關技術是一種新的癌症治療方法，這給我們帶來了巨大的挑戰，我們創造產品收入的能力取決於我們的一個或多個主要產品候選產品的成功，這將需要額外的臨牀測試才能獲得監管機構的批准並開始商業銷售。

我們的產品候選和相關技術代表了癌症治療的新方法，開發和商業化我們的產品候選人使我們面臨許多挑戰。我們目前沒有從任何產品的銷售收入，我們從來沒有獲得一個產品候選人的營銷批准，我們可能永遠無法開發一個可銷售的產品。我們創造產品收入的能力在很大程度上取決於我們能否獲得監管機構的批准，併成功地將我們的一個或多個主要產品候選產品商業化，這將需要在我們打算推銷它們的每個領域進行額外的臨牀和非臨牀開發、監管審查和批准、大量投資、獲得足夠的商業製造能力以及在我們能夠從產品銷售中獲得任何收入之前作出重大的營銷努力。我們不能肯定我們的任何產品候選人將在臨牀研究中獲得成功，即使他們在臨牀研究中取得成功，他們也可能得不到監管機構的批准。

我們的產品候選人，包括我們的主要產品候選人的成功將取決於幾個因素，包括以下幾個因素：

我們無法完全控制這些因素中的許多，包括臨牀開發和法規提交過程的某些方面、對我們知識產權的潛在威脅以及任何未來合作者的製造、營銷、分銷和銷售努力。

此外，由於我們的主要產品候選人是我們最先進的產品候選人，而且我們的其他產品候選人是基於類似的技術，如果我們的主要產品候選人遇到安全或效能問題、開發延誤、監管問題或其他問題，我們的發展計劃和業務可能會受到嚴重損害。此外，正在開發具有類似技術的產品的競爭對手可能會遇到產品的問題，這些問題可能會發現有可能損害我們業務的問題。

藥物開發是一個漫長而昂貴的過程，結果不確定。如果我們的產品候選產品的臨牀試驗未能證明安全和有效，使監管當局感到滿意，或者不產生積極的結果，我們可能會招致額外的費用，在完成或最終無法完成我們的產品候選產品的開發或無法獲得營銷批准時，我們可能會招致額外的費用、經驗的延誤。我們可能會在臨牀試驗中遇到重大延誤，或者可能無法按照我們預期的時間表進行試驗。

在獲得市場主管部門批准銷售我們的產品候選產品之前，我們必須完成臨牀前的開發，然後進行廣泛的臨牀試驗，以證明我們的產品候選產品的安全性和有效性。臨牀試驗費用昂貴，設計和實施困難，需要很多年才能完成，結果也不確定。一個或多個臨牀試驗的失敗可能發生在測試的任何階段。臨牀前研究和早期臨牀試驗的結果可能不能預測以後臨牀試驗的成功，而臨牀試驗的中期結果，例如我們正在進行的主要產品候選的臨牀試驗的結果，不一定能預測最終結果。此外，臨牀前和臨牀數據往往容易受到不同解釋和分析的影響，許多公司認為自己的產品候選產品在臨牀前研究和臨牀試驗中表現令人滿意，但卻未能獲得藥品的營銷批准。

不能保證任何臨牀研究將按計劃進行或如期完成，如果有的話。此外，我們不能確定我們將來是否能夠為我們的任何產品候選人提交IND，我們也不能確定IND的提交將導致FDA允許開始臨牀試驗。此外，即使這些臨牀研究開始，可能會出現問題，可能暫停或終止這類臨牀試驗。一個或多個臨牀研究的失敗可能發生在測試的任何階段，我們未來的臨牀研究可能不會成功。

我們的產品候選產品的市場機會可能僅限於那些沒有資格接受或已經失敗的先前治療的患者，而且可能是小的。如果我們在臨牀試驗中登記病人遇到困難，我們的臨牀開發活動可能會被推遲或受到其他不利影響，這可能表明我們的產品候選者的市場機會比我們預期的要小。

我們目前潛在的病人人口是基於我們對某些類型癌症的發病率或流行率的信念和估計，這些癌症可能由我們的產品候選人來解決，這些癌症來源於各種來源，包括科學文獻、診所調查、病人基金會或市場研究。我們的預測可能被證明是不正確的，而且潛在患者的數量可能比預期的要低。即使我們為我們的候選產品獲得了巨大的市場份額，因為潛在的目標羣體很小，我們

如果沒有額外和更廣泛的適應症獲得監管批准，包括使用我們的產品候選產品進行前線和二線治療，可能永遠無法實現盈利。

我們希望最初尋求批准我們的一些產品的候選產品，作為第二或第三行治療誰已經失敗的其他批准的治療。隨後，對於那些被證明是足夠有益的產品候選人，如果有的話，我們會尋求批准作為一種二線療法和潛在的前線治療，但我們的產品候選人，即使被批准進行第三線治療，也不能保證我們的產品候選人將被批准進行二線或前線治療。此外，我們可能需要進行額外的臨牀試驗，才能獲得第二線或前線療法的批准。

根據其議定書及時完成臨牀試驗，除其他外，取決於我們是否有能力將足夠數量的病人留在試驗中直到試驗結束。由於各種原因，我們在臨牀試驗中可能會遇到病人登記方面的困難，包括：

此外，我們的臨牀試驗將與其他臨牀試驗競爭，以爭取與我們的產品候選人在同一治療領域的產品候選人，而這一競爭將減少我們可利用的病人的數量和類型，因為一些可能選擇參加我們的試驗的病人可能會選擇報名參加我們的競爭對手正在進行的試驗。我們期望在一些競爭對手使用的同一臨牀試驗地點進行我們的一些臨牀試驗，這將減少可在這些臨牀試驗地點進行臨牀試驗的病人人數。此外，由於我們的產品候選產品背離了更常用的癌症治療方法，潛在患者及其醫生可能傾向於只使用常規療法，如化療和放射療法，而不是在今後的任何臨牀試驗中招募患者。

即使我們能夠在臨牀試驗中登記足夠數量的病人，延遲病人登記也可能導致費用增加，或影響計劃中的臨牀試驗的時間或結果，這可能會阻礙這些試驗的完成，並對我們推動產品候選產品開發、提交監管文件、獲得市場許可和在批准後推遲推出我們產品的能力產生不利影響。

我們的產品候選者可能導致嚴重的不良事件，或SAES，不良副作用，或具有其他特性，可能會阻止他們的臨牀發展，預防，延遲，或導致他們的監管許可的撤銷，限制他們的商業潛力，或導致重大的負面後果，包括病人的死亡。如果我們的任何產品候選人獲得市場認可，而我們或其他人後來發現這種藥物的效果不如先前所認為的那麼有效，或者造成以前沒有確定過的不良副作用，那麼我們或未來任何潛在合作者推銷這種藥物的能力就會受到損害。

與大多數生物藥物產品一樣，使用我們的產品候選品可能與不良副作用或不良事件有關，這些副作用或不良事件的嚴重程度可能從輕微反應到死亡，從罕見到流行的頻率各不相同。不良副作用或不可接受的毒性，由我們的產品候選人可能導致我們或管理當局中斷，延遲，或停止臨牀試驗。到目前為止，在接受我們的主要產品候選產品治療的患者中沒有明顯的長期毒性。

治療相關的不良副作用或不良事件也可能影響患者的招募或登記對象完成試驗的能力，或可能導致潛在的產品責任索賠。此外，這些副作用可能沒有得到治療人員的適當或及時的承認或管理，特別是在與我們合作的研究機構之外。我們希望教育和培訓醫務人員使用我們的產品候選人，以瞭解他們的副作用概況，為我們計劃的臨牀試驗和任何商業化的任何產品候選人。在認識或管理我們產品候選產品的潛在副作用方面培訓不足可能導致對病人的不良影響，包括死亡。任何這些事件都可能對我們的業務、財務狀況和前景造成重大和不利的損害。

我們產品候選產品的臨牀試驗必須在已同意進入臨牀試驗的患者的仔細定義的子集中進行。因此，我們的臨牀試驗，或任何潛在的未來合作者的臨牀試驗，都有可能表明產品候選人的明顯的積極效應，如果有的話，這種效應大於實際的積極效應，或者沒有發現不良的副作用。如果我們的一個或多個產品候選人獲得市場認可，而我們或其他人發現這種藥物的效果不如先前所認為的那麼有效，或者導致以前沒有發現的不良副作用，包括在推薦或需要對使用我們產品治療的患者進行長期隨訪觀察期間，可能會產生一些潛在的重大負面後果，包括： 。

上述任何一項都可能妨礙我們獲得或保持市場對某一特定產品候選產品的接受，如果獲得批准，將嚴重損害我們的業務、經營結果和前景，並可能對我們的財務狀況、經營結果、籌集額外資金的能力或我們普通股的市場價格產生不利影響。

臨牀前研究和早期臨牀試驗的結果可能不能預測以後臨牀試驗的成功，臨牀試驗的中期結果不一定能預測最終結果，我們的臨牀試驗結果可能不符合fda或類似的外國管理當局的要求，如果在我們的鉛產品候選產品的一個或多個臨牀試驗中出現不利的安全問題、臨牀擱置或其他不利的發現，這種事件可能會對我們的鉛產品候選人的其他臨牀試驗產生不利影響。

臨牀前研究和早期臨牀試驗的成功並不意味着未來更大的註冊臨牀試驗將獲得成功，因為後期臨牀試驗中的產品候選人可能無法證明足夠的安全性和有效性，使fda和非美國監管當局滿意，儘管他們已經通過臨牀前研究和早期臨牀試驗取得了進展。在臨牀前研究和早期臨牀試驗中顯示出有希望的結果的產品候選人在隨後的臨牀試驗中仍可能遭受重大挫折。此外，臨牀前研究和早期臨牀試驗的結果可能並不能預測大型、晚期臨牀試驗的成功。

有時，我們可以公佈或報告臨牀試驗中的中期或初步數據。我們可能進行的臨牀試驗的中期或初步數據可能並不能表明試驗的最終結果，而且隨着病人登記的繼續和更多的病人數據的提供，一個或多個臨牀結果可能發生重大變化的風險。臨時或初步數據仍須遵守審計和核查程序，這可能導致最終數據與臨時或初步數據大不相同。因此，在獲得最後數據之前，應謹慎對待臨時或初步數據。此外，臨牀試驗的設計可以確定其結果是否支持批准一種藥物，在臨牀試驗進行得很好之前，臨牀試驗的設計中的缺陷可能是不明顯的。我們可能無法設計和進行臨牀試驗，以支持營銷批准。此外，如果我們的產品候選人被發現不安全或缺乏效力，我們將無法獲得營銷批准，我們的業務將受到損害。一些製藥行業的公司，包括那些擁有比我們更多的資源和經驗的公司，在先進的臨牀試驗中遭受了重大挫折，即使在臨牀前研究和早期臨牀試驗取得了有希望的結果之後。

在某些情況下，由於試驗方案的變化、患者人數和類型的不同、給藥方案和其他試驗方案的不同和遵守情況的差異以及臨牀試驗參與者的輟學率等因素，同一產品候選產品的不同臨牀試驗結果在安全性和有效性方面可能存在顯着差異。

我們不知道我們可能進行的任何臨牀試驗是否會顯示出一致或充分的有效性和安全性，足以獲得市場許可來推銷我們的產品候選人。我們目前正在對我們的領先產品候選人進行多項臨牀試驗。如果在我們對主要產品候選人進行的一項或多項臨牀試驗中出現不利的安全問題、臨牀保留或其他不利發現，這種事件可能會對我們領導產品候選人的其他臨牀試驗產生不利影響。

2017年10月，FDA對IND申請naxitamab發佈了部分臨牀暫緩申請。部分臨牀擱置，而不是完全臨牀擱置，是指延遲或暫停根據IND要求進行的臨牀工作的某一特定部分，這使臨牀工作在其他方面不受影響的部分可以在IND下進行。FDA表示，ADCC-CD 16、ADCC-CD 32和CDC檢測的擬議接受標準過於寬泛，無法對這些對安全性和有效性至關重要的屬性提供足夠的控制。ADCC和CDC分別是指抗體依賴細胞介導的細胞毒性和補體依賴性細胞毒性。我們於2018年3月向FDA提交了一份答覆，並於2018年4月與FDA舉行了會議。隨後，我們於2018年5月向FDA提交了對部分臨牀擱置的完整答覆，並於2018年6月取消了部分臨牀擱置。一個或多個

我們的領先產品候選產品的臨牀試驗將來可能會有更多的臨牀擱置，這可能最終推遲或以其他方式對我們的領先產品候選人的臨牀發展產生不利影響。

此外，我們還啟動了研究201和研究101，這些研究構成了我們提交和計劃BLAS的主要基礎，以建立研究人羣和藥代動力學分析分別與研究12-230和研究03-133的可比性，並滿足FDA的驗證性研究和營銷後需求。如果這些研究的結果不能證明可比性達到FDA和其他可比監管當局的滿意程度，這可能導致延誤或以其他方式對此類臨牀試驗產生不利影響，包括提交我們的BLA的時間，或在滾動基礎上完成提交BLA。

此外，即使我們的產品候選人在第三階段臨牀試驗或其他關鍵試驗中達到了他們的主要終點，他們也可能得不到批准。FDA或非美國監管機構可能不同意我們的試驗設計以及我們對臨牀前研究和臨牀試驗數據的解釋，或者認為我們沒有足夠的製造控制或質量體系。此外，這些監管機構中的任何一家，即使在審查並就關鍵臨牀試驗的規程提供意見或建議後，也可能改變批准產品候選人的要求，該協議有可能得到FDA或其他監管機構的批准。此外，這些監管機構中的任何一個也可能批准一種產品的候選產品比我們所要求的更少或更有限的適應症，或者根據昂貴的營銷後臨牀試驗的表現給予批准。fda或其他非美國監管機構可能不批准我們認為對產品候選產品的成功商業化是必要的或可取的標籤聲明。

在為任何目標指示的產品候選產品的商業銷售獲得市場批准之前，我們必須以臨牀前研究和良好控制的臨牀研究中收集到的大量證據來證明，並在美國獲得批准，令FDA滿意的是，該產品候選人是安全和有效地用於該目標指示。沒有任何保證，FDA或非美國監管當局將認為我們未來的臨牀試驗足以作為批准我們的產品候選人之一的任何指示的基礎。fda和非美國監管機構在評估我們臨牀試驗的結果和確定結果是否證明產品候選產品是安全和有效時保留廣泛的酌處權。

如果我們被要求對一個候選產品進行比我們在批准之前預期的更多的臨牀試驗，我們將需要大量的額外資金，並且沒有任何保證任何這樣的額外臨牀試驗的結果將足以得到批准。

生物製藥產品的研究和開發具有內在的風險。我們在創造產品候選管道和開發商業成功產品的努力中可能並不成功。如果我們不能開發更多的產品候選人，我們的商業機會將是有限的。

我們許可的產品候選和相關技術還沒有領導，也可能永遠不會領導，以獲得批准或商業成功的產品。即使我們成功地繼續建設我們的管道，獲得監管批准和使我們的產品候選產品商業化將需要除現金和現金等價物之外的大量額外資金，而且很容易出現醫療產品開發中固有的失敗風險。對生物製藥產品開發的投資涉及重大風險，即任何潛在的產品候選產品都將無法證明足夠的有效性或可接受的安全狀況，無法獲得監管批准和/或成為商業上可行的產品。我們不能向您提供任何保證，我們將能夠成功地推進任何這些額外的產品候選人通過開發過程。我們的研究項目最初可能在確定潛在的產品候選人方面有希望，但由於許多原因，包括 ，未能產生用於臨牀開發或商業化的產品候選產品。

如果發生任何這些事件，我們可能被迫放棄對一個或多個程序的開發努力，或者我們可能無法識別、發現、開發或商業化更多的產品候選產品，這將對我們的業務產生實質性的不利影響，並可能導致我們停止操作。即使我們得到FDA、EMA或其他監管機構的批准，無論是用於治療癌症還是其他疾病，我們也無法向您保證任何此類產品的候選產品將被成功商業化、在市場上得到廣泛接受或比其他商業上可獲得的替代品更有效。

即使我們的任何產品候選人獲得市場認可，他們也可能達不到醫生、病人、醫療保健付款人和其他醫療機構對商業成功所必需的市場接受程度。

如果我們的任何產品候選人獲得市場認可，他們仍然可能無法獲得足夠的市場接受醫生，病人，醫療保健付款人和其他在醫學界。例如，目前的癌症治療，如化療和放射治療，已經在醫學界得到了很好的認可，而醫生們可能會繼續依賴這些治療。如果我們的產品候選人沒有達到足夠的接受水平，我們可能無法從藥品銷售中獲得可觀的收入，我們也可能無法盈利。我們的產品候選產品的市場接受程度，如果獲準商業銷售，將取決於許多因素，包括：

我們目前只有有限的營銷和銷售組織，只有有限的營銷產品經驗。除非我們能夠擴大銷售和營銷能力，或與第三方簽訂銷售和銷售此類核準產品的協議，否則我們可能無法成功地將我們的產品候選人商業化，除非我們能夠擴大銷售和營銷能力。

我們只有有限的銷售或營銷基礎設施，只有有限的經驗，在銷售或銷售藥品。我們目前不是一種戰略合作的一方，這種合作為我們提供了在銷售或銷售藥物方面獲得合作者資源的途徑。為了在商業上取得任何藥物的成功，我們必須建立一個銷售和營銷組織，或者將這些職能外包給戰略合作者和其他第三方。

{Br}進一步建立我們自己的直銷和營銷能力，以及與第三方作出安排來執行這些服務，都涉及到風險。例如，招聘和培訓哪怕是一支規模較小的銷售隊伍，都是昂貴和耗時的，而且可能會推遲產品候選人的任何商業推出。如果我們為其招聘銷售人員並建立營銷能力的產品在商業上的推出被推遲或不因任何原因而發生，我們就會過早或不必要地承擔這些商業化費用。如果我們不能留住或重新安置我們的銷售和營銷人員，我們的投資就會損失。

在獲得任何監管批准以獲得市場認可後，有可能妨礙我們自行將我們的藥物商業化的因素包括：

如果我們與第三方達成協議來提供銷售和營銷服務，我們從藥品銷售或這些收入給我們的利潤可能低於我們自己銷售和銷售的任何藥物。此外，我們可能無法成功地與第三方達成協議，銷售和銷售我們的產品候選人，或者無法按照對我們有利的條件這樣做。我們很可能對這些第三方几乎沒有控制權，他們中的任何一方都可能沒有把必要的資源和注意力用於銷售和

有效地推銷我們的藥物。如果我們不成功地建立進一步的銷售和營銷能力，無論是靠我們自己還是與第三方合作，我們將無法成功地使我們的產品候選產品商業化。

與在國際上經營業務有關的各種風險可能對我們的業務產生重大不利影響。

我們計劃在美國境外尋求我們的產品候選人的監管批准，因此，我們預計，我們和這些管轄區的任何潛在合作者將面臨與在外國開展業務有關的額外風險，包括：

與我們計劃的國際業務有關的這些風險和其他風險可能對我們實現或維持盈利業務的能力產生重大不利影響。

我們面臨來自其他生物技術和製藥公司的重大競爭，如果我們不能有效地競爭，我們的經營結果將受到影響。

生物製藥業，特別是開發抗體產品的市場，具有競爭激烈和創新迅速的特點。我們的競爭對手可能能夠開發其他化合物或藥物，能夠取得類似或更好的結果。我們的潛在競爭對手包括大型跨國製藥公司、知名生物技術公司、專業製藥公司、大學和其他研究機構。我們的許多競爭對手擁有更多的資金、技術和其他資源，例如更多的研發人員、經驗豐富的營銷和製造組織以及其他資源。

已經建立的銷售隊伍。小公司或早期公司也可能被證明是重要的競爭對手，特別是通過與大型、老牌公司的合作安排。生物技術和製藥業的兼併和收購可能導致更多的資源集中在我們的競爭對手身上。由於技術在商業上的適用性的進步和投資於這些行業的資本的增加，競爭可能會進一步加劇。我們的競爭對手，無論是單獨還是與合作伙伴合作，都可能成功地開發、獲取或授權比我們的產品候選產品更有效、更安全、更容易商業化或成本更低的獨家藥物或生物產品，或者開發專利技術或獲得專利保護，這是我們開發產品候選產品和相關技術所需要的。

具體地説，MacroGenics，Inc.而Daiichi Sankyo公司正在研發抗B7-H3的抗體。聯合治療公司已在美國將抗GD2抗體Unituxin(Dinutuximab)商業化，並宣佈計劃尋求聯合療法與依立替康和替莫唑胺聯合使用，用於治療患有R/R NB的兒童患者。聯合治療公司也宣佈正在開發一種人性化的GD2抗體。此外，naxitamab可能面臨來自dinutuximabβ的競爭，該產品是一種類似的抗GD2抗體產品，由ApeIron Biologics AG開發，於2017年5月在歐洲獲得批准，用於治療高風險NB和R/R NB。2016年10月，EUSA製藥(英國)有限公司(EUSA)宣佈，它獲得了dinutuximab beta的全球商業化權，目前正在歐洲以Qarziba的名義商業化。EUSA之前曾宣佈計劃於2020年在美國註冊登記為R/R NB的dinutuximabβ。2020年1月，EUSA和Northern基因有限公司宣佈在中國大陸獨家合作，將Qarziba商業化。

即使我們獲得我們的產品候選人的監管批准，我們可能不是第一個進入市場，這可能會影響我們的產品候選人的價格或需求。此外，我們的競爭對手的產品的可用性和價格可能限制我們的需求和價格，我們能夠收取我們的產品候選人。如果價格競爭或醫生不願將現有的治療方法轉換為我們的產品候選產品，或者如果醫生轉而使用其他新藥或生物產品，或者選擇在有限的情況下保留我們的產品候選產品，我們可能無法執行我們的商業計劃。此外，競爭對手可以從FDA獲得與該競爭對手的產品有關的孤兒產品專賣權。如果該競爭對手的產品被確定為與我們的產品候選產品相同的產品，則除非在有限的情況下，否則我們將無法獲得FDA對該產品候選產品的7年的批准。

我們已經與MSK簽訂了一些對我們的業務很重要的協議。我們也可能形成或尋求其他合作或戰略聯盟，或在未來達成額外的許可安排，但可能沒有意識到這種合作或戰略聯盟的好處。如果我們無法進入未來的合作，或者如果這種合作不成功，我們的業務就會受到不利影響。

我們目前與MSK達成了一些重要的協議，我們可以組建或尋求戰略聯盟，建立合資企業或合作，或與第三方簽訂額外的許可證安排，我們認為這些安排將補充或加強我們對產品候選人和我們今後可能開發的任何產品候選人的開發和商業化努力。這些關係中的任何一個都可能要求我們承擔其他費用，增加我們的短期和長期支出，發行稀釋現有股東的證券，或擾亂我們的管理和業務。此外，我們在尋找適當的戰略夥伴方面面臨重大競爭，談判進程費時而複雜。此外，我們可能無法成功地為我們的產品候選人建立戰略夥伴關係或其他替代安排，因為他們可能被認為處於合作努力發展的過早階段，第三方可能認為我們的產品候選人不具備展示安全和效能的必要潛力。

此外，與第三方的安排，例如我們與MSK的安排，或我們今後可能與我們的產品候選者進行的任何潛在合作，都會面臨許多風險，其中包括：

因此，如果我們不能維持目前的安排或達成和維持未來的安排和合作，或者如果這種安排或合作不成功，我們的業務就會受到不利影響。如果我們達成某些安排或合作協議和戰略夥伴關係，或許可我們的產品或業務，如果我們不能成功地將這些交易與我們現有的業務和公司文化結合起來，我們可能無法實現這些交易的好處，這可能會延誤我們的時間表，或對我們的業務產生不利影響。我們也不能肯定，在一項戰略性交易或許可證之後，我們將實現有理由進行這種交易的收入或特定淨收入。任何拖延與我們的產品候選者簽訂新的合作或戰略夥伴關係協定，都可能因某些跡象而推遲在某些地區的產品候選人的開發和商業化，這將損害我們的商業前景、財務狀況和業務結果。

如果我們或第三方，如合同研究機構、CRO、合同製造組織或CMO，以造成損害或違反適用法律的方式使用危險和生物材料，我們可能要承擔損害賠償責任。

我們的研究和開發活動可能涉及我們或第三方，如CRO和CMOs對潛在危險物質，包括化學和生物材料的控制使用。使用碘-131，碘-124和葉黃素-177標記的抗體治療涉及到暴露於β射線的固有風險，這可能改變或損害健康的細胞在身體。我們和這些第三方受美國和歐洲有關醫療和危險材料的使用、製造、儲存、處理和處置的聯邦、州和地方法律和條例的管轄。雖然我們認為，我們和此類第三方使用、處理、儲存和處置這些材料的程序符合法律規定的標準，但我們不能完全消除醫療或危險材料造成的污染或傷害風險。由於任何這樣的污染或傷害，我們可能會承擔責任，或地方，城市，州或聯邦當局可能限制使用這些材料，並中斷我們的業務運作。如果發生意外，我們可能要承擔損害賠償或罰款的責任，責任可能超過我們的資源。遵守適用的環境法律和條例是昂貴的，目前或未來的環境條例可能會損害我們的研究、開發和生產努力，這可能損害我們的業務、前景、財務狀況或經營結果。我們目前為我們使用的危險材料造成的傷害提供保險；但是，今後的索賠可能超過我們的承保範圍。此外，我們沒有污染清理和清除的保險。目前，遵守這些聯邦、州、地方和外國環境條例的費用並不大，主要是廢物處理費用。不過, 它們可能會變得昂貴，目前或未來的環境法律或法規可能會損害我們的研究、開發、生產和商業化努力。

我們的內部計算機系統，或我們的第三方研究機構合作者、cro、cmo、其他承包商或顧問使用的系統，可能會失敗或遭受安全漏洞。

儘管實施了安全措施，但我們的內部計算機系統以及我們目前和未來的CRO、CMOs、其他承包商和顧問系統都很容易受到計算機病毒、網絡攻擊、惡意入侵、崩潰或其他重大幹擾和未經授權的訪問的破壞。雖然據我們所知，到目前為止，我們還沒有經歷過任何這樣的物質系統故障或安全漏洞，但如果這樣的事件發生並造成我們業務的中斷，可能會對我們的開發程序和業務運作造成實質性的破壞。例如，從已完成的或未來的臨牀試驗中丟失臨牀試驗數據可能導致我們的監管審批工作出現延誤，並大大增加我們收回或複製數據的成本。同樣，我們依靠第三方研究機構的合作者來研究和開發我們的產品候選人和其他第三方來製造我們的產品候選產品並進行臨牀試驗，而與他們的計算機系統相關的類似事件也可能對我們的業務產生實質性的不利影響。如果任何干擾或安全漏洞導致我們的數據或應用程序損失或損壞，或機密或專有信息的不適當披露，我們可能會承擔責任，我們的產品候選產品的進一步開發和商業化可能會被推遲。

業務中斷可能嚴重損害我們未來的收入和財務狀況，增加我們的成本和開支。

我們的業務，以及我們的第三方研究機構合作者、cros、cmo、供應商、其他承包商和顧問的業務，可能會受到地震、電力短缺、電信故障、水短缺、洪水、颶風、颱風、火災、極端天氣條件、醫療流行病、恐怖活動、其他自然或人為災害或商業中斷(我們主要是自保)和其他嚴重危害或全球健康危機，如埃博拉爆發或全球冠狀病毒大流行，或其他實際或威脅流行、大流行病、大流行病、爆發和傳播傳染病或病毒的影響，在我們經營或計劃銷售產品的國家，如果獲得批准，可能會對我們的業務和財務業績產生不利影響。此外，我們依靠第三方研究機構的合作者對我們的產品候選人進行研究和開發，他們可能會受到政府關閉或撤回資金的影響。任何這些業務中斷的發生都可能嚴重損害我們的業務和財務狀況，增加我們的成本和開支。我們依靠第三方製造商來生產和加工我們的產品候選產品。我們的能力

如果這些供應商的運作受到人為或自然災害或其他業務中斷的影響，我們產品候選產品的臨牀供應可能會中斷。由於火災、自然災害、電力損失、通信故障、未經授權的進入或其他事件，對第三方合作者(包括msk‘s、公司、開發或研究設施)造成的損壞或長時間的中斷，可能導致我們停止或延遲部分或全部產品候選產品的開發。雖然我們打算在這些設施上維持財產損壞和營業中斷保險，但在這種情況下，我們的保險可能不包括所有損失，我們的業務可能會因這種延誤和中斷而受到嚴重損害。任何流行病、大流行病或其他全球衞生危機對我們的業務、財務狀況和業務結果的最終影響程度將取決於高度不確定和無法預測的未來事態發展，包括可能出現的關於這種流行病、大流行病或其他全球衞生危機的持續時間和嚴重程度的新信息，為遏制或防止其進一步蔓延而採取的行動，以及遏制蔓延後全球經濟復甦的速度。

我們的正常業務活動可能受到全球冠狀病毒流行的不利影響。冠狀病毒和今後任何高度傳染性或傳染性疾病的爆發，都可能對我們的業務產生重大和不利的影響，並對我們的財務狀況產生重大影響。此外，冠狀病毒爆發的蔓延已對美國及全球經濟和金融市場造成嚴重破壞，並有可能造成廣泛的業務連續性問題，其規模和持續時間尚不清楚。

我們很容易受到高度傳染性或傳染性疾病的廣泛爆發，例如世界衞生組織於2020年3月宣佈的冠狀病毒爆發。除了上述風險因素對全球衞生危機的各種影響外，冠狀病毒大流行以及為遏制或減輕這一流行病而採取的預防措施已經並將繼續造成世界各地不同區域的業務放緩或關閉，並擾亂全球供應鏈和商業運作。為幫助限制冠狀病毒的傳播而採取的行動，例如一般公共衞生法令或其他限制商業活動和旅行、避免大規模集會或自我隔離的政府授權，已經影響並將繼續影響我們照常開展業務的能力，包括暫時停止我們的一些業務、物資短缺、與業務變化有關的費用以及為我們的一些僱員作出長期的遠程工作安排，這可能增加網絡安全風險和其他操作風險。

冠狀病毒的爆發嚴重影響了全球經濟活動，給全球金融市場造成了巨大的波動和負面壓力。疫情對全球的影響正在迅速演變，包括美國在內的許多國家作出了反應，實行隔離，強制關閉企業和學校，並限制旅行。許多專家預測，疫情爆發將引發一段時間的全球經濟放緩或全球衰退。我們目前無法預測這些影響的程度或性質。冠狀病毒正對我們的業務產生不利影響，並預計將繼續對我們的業務產生不利影響，而冠狀病毒或另一大流行病可能對我們成功經營業務的能力產生重大和不利影響，原因包括：

儘管我們努力管理和減輕這些對我們公司的影響，但它們的最終影響也取決於我們所不瞭解或控制的因素，包括這一流行病和任何其他流行病的持續時間和嚴重程度，以及為遏制其蔓延和減輕其公共健康影響而採取的第三方行動，以及遏制蔓延後全球經濟復甦的速度。此外，雖然我們無法預測冠狀病毒將對我們的供應商、供應商和其他商業夥伴以及它們各自的財務狀況產生何種影響，但對這些方面的任何實質性不利影響都可能對我們產生不利影響。這一流行病和任何其他流行病對我們業務的最終影響是高度不確定的，冠狀病毒的持續蔓延可能會對我們的業務、業務、任何有待監管的批准、供應鏈和財務狀況產生進一步的不利影響，還可能加劇我們在截至2019年12月31日的表格10-K年度報告中討論的其他風險。

如果對我們提起產品責任訴訟，我們可能會承擔重大責任，並可能被要求限制我們的產品候選人的商業化。

由於我們的產品候選產品的臨牀測試，我們面臨產品責任的固有風險，如果我們將任何產品商業化，我們將面臨更大的風險。例如，我們可能會被起訴，如果我們的產品候選人造成或被認為造成傷害，或發現其他不適合在臨牀測試，製造，營銷或銷售。任何這類產品責任索賠可能包括對製造中的缺陷、設計上的缺陷、對產品固有危險的警告、疏忽、嚴格責任或違反保證的指控。也可以根據國家消費者保護法提出索賠。如果我們不能成功地針對產品責任索賠為自己辯護，我們可能會承擔重大責任，或者被要求限制產品候選產品的商業化。即使是成功的防禦，也需要大量的財政和管理資源。無論其優點或最終結果如何，賠償責任要求都可能導致：

我們無法以可接受的成本獲得足夠的產品責任保險，以防止潛在的產品責任索賠，這可能會阻止或抑制我們單獨或與合作者共同開發的產品的商業化。我們目前承擔500萬美元的臨牀試驗保險，並期望購買額外的產品責任保險後，我們的任何產品的候選市場批准。目前臨牀試驗的數量

我們將來可能獲得的產品責任保險可能不夠，我們可能無法維持這種保險，或者我們可能無法以合理的費用獲得額外的或替代的保險，如果有的話。我們的保險單也可能有各種除外條款，我們可能會受到產品責任索賠，但我們沒有承保範圍。我們可能必須支付法院裁定的任何金額，或在和解協議中談判達成的任何金額，這些數額超出我們的承保範圍限制，或未列入我們的保險範圍，而且我們可能沒有或能夠獲得足夠的資本支付這些款項。即使我們與任何未來的公司合作者達成的協議使我們有權對損失進行賠償，如果有任何索賠，這種賠償可能是不可行的，也可能是不夠的。

與我們依賴第三方有關的風險

到目前為止，第三方贊助了我們主要產品候選人的大多數臨牀試驗，我們影響此類臨牀試驗的設計和進行的能力受到了限制。我們已經支付了大量費用，並有義務在今後為這些臨牀試驗支付大筆款項。我們計劃控制這類產品的未來臨牀和監管開發，包括獲得現有ind的贊助或提交新的公司贊助的ind，這將導致大量額外費用，可能會被推遲。任何第三方未能履行其在產品候選產品的臨牀和法規開發方面的義務，可能會延誤或削弱我們為產品候選人獲得監管批准的能力，並導致我們公司的責任。

我們只贊助了有限數量的臨牀試驗與我們的領先產品候選人。相反，我們的第三方研究機構的合作者或這些機構的教職員工贊助了大多數與這些產品候選人有關的臨牀試驗，在每種情況下，都是在他們自己的ind下進行的。我們已經支付了大量費用，並有義務在今後為這些臨牀試驗支付大筆款項。到目前為止，我們只控制了有限數量的此類臨牀試驗，並計劃控制我們未來臨牀試驗主要產品候選產品的總體臨牀和監管開發，並獲得ind的贊助或提交新的公司贊助的ind，所有這些都將導致我們承擔大量額外費用，可能會被推遲。未能獲得或延遲獲得對ind的贊助，或為這些或任何其他我們確定的產品候選產品申請新的公司贊助的ind，可能會對我們未來潛在的臨牀試驗的時機產生負面影響。這種對時間的影響可能增加研究和開發成本，並可能推遲或阻止我們最先進的產品候選人獲得監管批准，其中任何一種都可能對我們的業務產生重大的不利影響。

{Br}此外，即使為現有和新的IND獲得IND贊助，我們也沒有控制以前試驗的設計或進行。FDA可能不會接受以前的這些試驗，因為無論是由我們還是第三方控制的未來臨牀試驗，無論是出於任何原因，包括產品的安全性、純度和效力、產品特性的程度、先前試驗的設計或執行要素或安全考慮，或其他試驗結果，都可能不接受。我們還可能承擔責任，因為任何治療相關的傷害或不良影響登記的病人在這些先前的試驗。因此，我們可能會受到不可預見的第三方索賠和我們潛在的未來臨牀試驗的延誤。我們還可能被要求重複以前由我們的第三方研究機構合作者進行的全部或部分臨牀試驗，這將是昂貴的，並延遲對我們的任何產品候選人的提交和許可或其他監管批准。任何這樣的延誤或責任都可能對我們的業務產生重大的不利影響。

此外，到目前為止，我們一直依賴與我們的第三方研究機構合作者的合同安排，並將繼續下去，直到我們接管。這種安排為我們提供了與以前的審判有關的某些信息權利，包括查閲和引用數據的能力，包括我們以前的審判所產生的我們自己的監管文件。然而，如果事實證明，如果我們已經完成的試驗是由公司贊助的試驗，那麼我們設計和進行計劃中的公司贊助的臨牀試驗的能力可能會受到不利的影響。此外，fda可能不同意我們引用由這些先前的研究者贊助的試驗產生的臨牀前、製造或臨牀數據的權利的充分性，或者我們對這些臨牀試驗中的臨牀前、製造或臨牀數據的解釋。此外，FDA可能要求我們在開始計劃的試驗之前，獲得並提交額外的臨牀前、臨牀、製造、臨牀、毒理學或其他體內或體外數據。

我們將依靠第三方來進行我們的臨牀試驗。如果這些第三方不成功地履行他們的合同義務，或不遵守預期的最後期限或遵守監管要求，我們可能無法獲得我們的產品候選人的監管批准或商業化。

我們將依靠第三方根據與MSK，大學，醫療機構，CRO，戰略夥伴和其他協議進行我們的臨牀試驗。然而，我們有責任確保我們的每一項研究都按照適用的議定書和法律、規章和科學標準進行，而我們對第三方的依賴並不免除我們的監管責任。我們和這些第三方必須遵守目前的良好臨牀實踐，即GCPs，這是FDA和類似的外國監管機構在臨牀開發中為候選產品執行的條例和指南。管理當局通過定期檢查審判發起人、主要調查人員和審判地點來執行這些GCP。如果我們或這些第三方中的任何一方不遵守適用的gcp法規，在我們的臨牀試驗中生成的臨牀數據可能被認為是不可靠的，FDA或類似的外國監管機構可能要求我們在批准我們的營銷申請之前進行額外的非臨牀或臨牀試驗。我們不能肯定，在檢查後，這些監管當局將確定我們的任何臨牀試驗是否符合GCP的規定。此外，我們的臨牀試驗必須對根據cGMP規定生產的生物產品進行，並需要大量的試驗病人。我們的失敗或這些第三方未能遵守這些規定或招募足夠數量的病人，可能需要我們重複臨牀試驗，這將推遲監管審批過程。此外，如果這些第三方中的任何一方違反聯邦或州欺詐和濫用或虛假索賠法律法規或醫療保健隱私和安全法，我們的業務可能會受到牽連。

如果這些第三方未能成功地履行其合同義務或義務，或未達到預期的最後期限，如果他們需要被替換，或由於不遵守我們的臨牀協議或監管要求或由於其他原因，他們獲得的臨牀數據的質量或準確性受到損害，我們的臨牀試驗可能會被延長、推遲或終止，我們可能無法完成我們的產品候選產品的開發、獲得監管批准或成功商業化。我們也可以依靠調查人員報告的中期數據來進行商業決策。對數據的獨立審查可能無法證實調查人員報告的臨時數據，這可能導致今後對披露的臨牀試驗結果進行修改。與先前披露的調查人員相比，任何此類修正所披露的負面數據都可能對我們的業務前景和普通股的交易價格產生不利影響。這種修正還可能降低投資者對調查人員報告的中期數據的信心，我們將在未來披露這些數據。

如果我們與這些第三方CRO的任何關係終止，我們可能無法與替代CRO達成協議，或以商業上合理的條件這樣做。轉換或添加額外的CRO需要額外的成本和延遲，並且需要管理時間和重點。儘管我們打算認真管理我們與CRO的關係，但我們無法保證今後不會遇到類似的挑戰，或者這些挑戰不會對我們的業務、財務狀況和前景產生實質性的不利影響。

我們將依賴第三方為我們的臨牀前研究生產我們的產品候選產品，在我們的領先產品候選人的情況下，我們正在進行的臨牀試驗，以及我們可能對我們的其他產品候選人進行的任何額外的臨牀試驗。我們也期望依賴第三方的生產過程，我們的產品候選，如果獲得批准。如果這些第三方未能向我們提供足夠數量的產品供應或產品候選品，或未能在可接受的質量水平或價格上這樣做，或未能保持對FDA的CMC指南的充分遵守，我們的業務就會受到損害。

我們目前沒有任何可用作臨牀規模生產和加工設施的設施，我們打算依靠外部供應商在我們管理團隊的指導下，為臨牀前研究和臨牀試驗生產和處理我們的產品候選產品。我們的領先產品候選人只在有限的基礎上製造或加工，我們可能無法繼續這樣做的任何我們的產品候選人。我們的製造過程可能比目前使用的方法更加困難或昂貴。我們可能會在優化製造工藝的過程中做出改變，而且我們也不能確定，即使是流程中的微小變化，也不會產生與我們的第三方研究機構合作者部署的任何產品候選產品一樣安全和有效的顯著不同的產品。

到目前為止，我們已經從有限數量的第三方製造商那裏獲得了我們領先產品候選產品的活性藥物成分(Api)。我們已經聘請了一個單獨的第三方製造商進行填充和完成和標籤服務，以及存儲和分發我們的主要產品候選的臨牀站點。我們與任何一家第三方製造商沒有長期的供應協議，我們根據採購訂單購買所需的藥品。

我們期望依賴第三方製造商或第三方合作者來製造我們的產品候選產品的商業供應，我們的任何產品候選人，我們或任何潛在的合作伙伴獲得營銷許可。我們可能無法與第三方製造商簽訂任何協議，或以可接受的條件這樣做。即使我們能夠與第三方製造商達成協議，對第三方製造商的依賴也會帶來額外的風險，包括：

{Br}這些風險中的每一個都可能延遲或阻止我們臨牀試驗的完成，任何BLA的提交或FDA對我們的任何產品候選人的批准，都會導致更高的成本或對我們的產品候選產品的商業化產生不利影響。例如，2018年，我們經歷了碘-131的供應短缺，碘-131是我們131 I-omburtamab產品候選產品的組成部分之一，來自我們的單一來源供應商。我們已與另一家供應商建立了關係，我們相信該供應商將能夠向我們提供充足的碘-131供應。雖然到目前為止，我們的131 I-omburtamab產品候選產品的研發還沒有出現任何延誤，但在生產我們的產品候選產品時使用的這類原材料的供應短缺，可能會推遲或阻止我們的臨牀試驗的完成或FDA批准我們的任何產品候選人，導致我們的產品候選產品的成本更高或受到不利的商業化影響。此外，我們將依靠第三方在交付給病人之前對我們的產品候選人進行特定的規格測試。如果這些測試不適當，測試數據也不可靠，病人就有可能受到嚴重傷害，FDA可能會對我們公司施加重大限制，直到缺陷得到補救。

{BR}我們的合同製造商用於生產我們的產品候選產品的設施必須得到FDA的批准，這是在我們向FDA提交我們的生物製劑許可證申請(BLA)之後進行的檢查。我們並不完全控制生產過程的所有方面，並且依賴於我們的合同製造夥伴，以遵守生產活性藥物物質和成品的cGMP規定。我們可能開發的任何產品候選產品都可能與其他公司的產品候選人競爭，以獲取生產設施。有有限數量的製造商，經營cGMP的規定，並可能有能力為我們製造。我們或我們的第三方製造商不遵守適用的規定，可能導致對我們實施制裁，包括罰款、禁令、民事處罰、拖延、暫停或撤銷批准、吊銷許可證、沒收或召回產品候選人或藥品、限制經營和刑事起訴，任何這些都會對我們的藥品供應產生重大和不利的影響，損害我們的業務和經營成果。

任何性能方面的失敗，我們現有的或未來的製造商可能會延遲臨牀開發或營銷批准。我們目前沒有安排宂餘供應我們的領先產品候選人，我們目前只使用一個不同的第三方製造商填補和完成服務，我們的領先產品候選人。如果我們目前的合同製造商不能按照協議履行，我們可能需要更換這些製造商。雖然我們相信有可能的替代製造商誰可以製造我們的產品候選，我們可能會招致額外的成本和延誤，以確定和資格的任何這樣的替換。

我們現在和將來將繼續在很大程度上依靠外部科學家和他們的第三方研究機構進行研究和開發，並對我們的產品候選人進行早期臨牀測試。這些科學家和機構可能有其他承諾或利益衝突，這可能限制我們獲得他們的專門知識，並對IND提交報告的時間和我們今後進行計劃的臨牀試驗的能力產生不利影響。

我們目前有有限的內部研究和發展能力，我們沒有和目前沒有進行任何獨立的臨牀試驗。因此，我們目前都依靠第三方研究機構的能力.

目前，MSK正在進行臨牀試驗，以解決兒童R/R高風險NB和臨牀試驗，以解決復發骨肉瘤使用我們的naxitamab產品候選。我們還在MSK對NB的CNS/LM進行臨牀試驗，為我們的omburtamab產品候選產品進行DIPG和DSRCT的臨牀試驗。根據MSK許可證的條款，我們有義務支付與這些臨牀試驗相關的費用。

我們同意在MSK許可證、MSK CD 33許可證和SADA許可協議下資助某些研究和開發費用。然而，我們同意資助的研究只佔MSK整體研究的一小部分。MSK正在進行的其他研究可能比我們可能資助的項目的研究得到更高的優先級。

對我們目前的候選產品進行臨牀測試並進行我們產品候選管道所依賴的研究和開發的外部科學家不是我們的僱員，而是我們與MSK簽訂的研究和其他協議下的獨立承包商或初級調查人員。這樣的科學家和合作者可能會有其他的承諾來限制他們向我們提供。雖然我們的科學顧問一般同意不從事相互競爭的工作，但如果他們為我們工作和為MSK或其他實體工作之間出現實際或潛在的利益衝突，我們可能會失去他們的服務。這些因素可能會對我們提交IND申請的時間和我們今後進行計劃的臨牀試驗的能力產生不利影響。如果這些科學顧問違反了他們與我們的保密協議，我們的一些寶貴的專有知識也有可能被公諸於眾，這將對我們的業務造成競爭傷害，並對我們的業務產生實質性的不利影響。

我們與MSK的現有協議可能在發生某些情況時由MSK終止。如果MSK終止MSK許可證、MSK CD 33許可證、SADA許可協議或與我們的其他協議，相關產品候選人的研究和開發將被暫停，我們將無法研究、開發和許可我們現有和未來的產品候選人。我們可能需要投入額外的資源開發我們的產品候選人或尋求一個新的合作伙伴，任何額外的合作或其他安排的條件，我們建立可能不利於我們。更換或增加第三方來進行我們的臨牀試驗將涉及大量的費用和延誤，需要大量的管理時間和重點，這會對我們滿足我們期望的臨牀發展時間表的能力產生重大影響。

我們的產品候選產品是生物製品，我們產品候選產品的製造是複雜的。我們，或我們的任何第三方製造商，可能在生產中遇到困難，特別是在工藝開發或擴大我們的製造能力方面。對於某些試劑、設備和材料，我們依賴或可能依賴於單一來源的供應商或數量有限的供應商。這些困難可能導致我們的臨牀試驗候選產品供應不足，或者我們為病人生產的產品如果獲得批准，可能會被推遲或停止，或者我們可能無法維持一個商業上可行的成本結構。

我們的產品候選產品是生物製品，生產過程複雜，高度監管，並面臨多重風險。由於生物製劑的複雜性，製造生物製劑的成本一般要高於傳統的小分子化合物，而生物製劑的生產工藝則不那麼可靠，更難以複製。此外，生產我們的產品候選產品將需要許多試劑，這些試劑是我們製造過程中用於進行化學或生物反應的物質，以及其他特殊材料和設備，其中一些是由資源和經驗有限的小公司製造或供應的，以支持商業生物製劑的生產。我們的製造過程可能會因產品特性、質量控制、污染、設備或試劑故障、設備安裝或操作不當、產品測試、供應商或操作員錯誤、合格人員的提供、物流和航運以及嚴格執行的聯邦、州和外國法規的遵守而受到產品損失或失敗的影響。即使與正常生產過程稍有偏差，也可能導致生產產量、產品缺陷和其他供應中斷。如果在我們的產品候選產品或製造產品候選產品的製造設施中發現微生物、病毒或其他污染物，這些生產設施可能需要長期關閉，以調查和補救污染。不能保證今後不會發生任何穩定性故障或與我們產品候選產品的製造有關的其他問題。

此外，隨着產品候選產品是通過臨牀前到後期臨牀試驗的批准和商業化，發展計劃的各個方面，如製造方法，在努力優化過程和結果的過程中被改變是很常見的。這樣的更改可能無法實現這些預期目標，而且任何這些更改都可能導致我們的產品候選者以不同的方式執行。

並影響計劃的臨牀試驗或其他未來臨牀試驗的結果。此外，隨着我們發展和/或擴大我們的製造過程，我們希望我們將需要獲得某些材料和設備的權利和供應，作為該過程的一部分。我們可能無法以商業上合理的條件獲得對這些材料的權利，或根本無法獲得這種材料的權利。

此外，我們可能開發的任何產品的製造過程都要經過FDA、EMA和其他外國監管機構的批准程序，我們將需要與能夠滿足所有適用的FDA、EMA和其他外國監管機構要求的製造商簽訂合同。如果我們或我們的CMO無法可靠地生產符合FDA、EMA或其他外國監管機構可接受的規格的產品，我們可能無法獲得或維持使這些產品商業化所需的批准。即使我們獲得任何產品候選產品的監管批准，也無法保證我們或我們的CMO能夠生產出符合FDA、EMA或其他外國監管機構可接受的規格的核準產品，生產足夠數量的產品以滿足可能推出該產品的要求，或滿足未來的潛在需求。任何這些挑戰都可能延誤臨牀試驗的完成，需要銜接臨牀試驗或重複一項或多項臨牀試驗，增加臨牀試驗費用，推遲批准我們的產品候選品，損害商業化努力，增加我們的商品成本，並對我們的業務、財務狀況、經營結果和增長前景產生不利影響。儘管我們正在努力開發商業上可行的工藝，但我們的製造能力可能會受到成本超支、意外延誤、設備故障、勞動力短缺、自然災害、電力故障和許多其他因素的影響，這些因素可能會使我們無法實現我們生產戰略的預期效益，並對我們的業務產生實質性的不利影響。我們最終可能無法，除其他外，發展一個製造過程和分銷網絡，, 將產品候選產品的成本降低到能夠在產品候選產品商業化的情況下獲得有吸引力的投資回報的水平。

雖然我們目前計劃保留我們的主要產品候選人的所有商業權利，但我們可能就所有或部分產品候選人的開發、營銷和商業化進行戰略合作。如果這些合作不成功，或者我們無法建立任何這樣的合作，我們可能不得不改變或推遲我們的發展和商業化計劃。

隨着我們進一步發展我們的領先產品候選人，我們可以建立一個商業基礎設施，能夠直接將其推向各種市場和地區。雖然我們目前計劃保留所有的商業權利，我們的產品候選人，我們可能進入戰略合作，以開發，營銷和商業化，我們的所有或部分產品候選人。我們可能為任何合作安排的合作者包括大型和中型製藥公司、區域和國家制藥公司以及生物技術公司。在尋找合適的合作者方面，我們將面臨重大的競爭。我們是否就合作達成最終協議，除其他外，將取決於我們對協作者的資源和專門知識的評估、擬議合作的條款和條件以及擬議的合作者對若干因素的評價。如果我們確實與任何第三方達成任何這樣的安排，我們很可能對我們的合作者用於產品候選人的開發、營銷和/或商業化的資源的數量和時間進行有限的控制。我們從這些安排中創造收入的能力將取決於我們的合作者能否成功地履行這些安排中分配給他們的職能。此外，任何未來的合作者都有權在商定的條款到期之前或期滿時放棄研究或開發項目並終止適用的協定，包括供資義務。

涉及我們產品候選者的協作對我們構成了風險，包括：

協作協議可能不會以最有效的方式或根本不會導致產品候選產品的開發或商業化。

如果我們尋求合作，我們可能無法及時、以可接受的條件或在任何時候就合作進行談判。如果我們不能做到這一點，我們可能不得不限制產品候選產品的開發，減少或推遲其開發計劃或其他一項或多項開發計劃，推遲其潛在的商業化或縮小任何銷售或營銷活動的範圍，或增加我們的開支，自行承擔開發或商業化活動。如果我們選擇增加開支來資助我們自己的發展或商業化活動，我們可能需要獲得額外的資本，這些資本可能無法以可接受的條件獲得，或者根本無法獲得。如果我們沒有足夠的資金，我們可能無法進一步開發我們的產品候選人，或將他們推向市場，並從藥品銷售中獲得收入。

第三方付款人的償還決定可能會對定價和市場接受產生不利影響.如果我們的產品沒有得到足夠的補償，我們的產品就不太可能被廣泛使用。

即使我們的產品候選人被有關管理當局批准銷售，這些產品的市場接受和銷售將取決於償還政策，並可能受到未來醫療改革措施的影響。政府當局和第三方支付者，如私人健康保險公司和健康維護組織，決定他們將償還哪些藥物，並確定付款水平，在某些情況下，確定使用管理策略，如分級處方和事先授權。我們不能肯定，我們開發的任何產品都會得到補償，或者償還水平將足以使我們能夠有利可圖地運作。此外，我們不能肯定償還政策不會減少對我們產品的需求或所支付的價格。如果無法獲得補償或在有限的基礎上獲得補償，或者如果補償金額不足，我們可能無法成功地將我們批准的任何產品商業化。

與政府監管有關的風險；市場批准和其他法律合規事項

即使我們完成了必要的臨牀前研究和臨牀試驗，fda監管審批過程也是漫長的、耗時的、內在不可預測的，而且我們或我們未來的任何潛在合作者可能會在臨牀開發和監管批准(如果有的話)對我們的產品候選產品的商業化方面經歷重大的延遲。因此，我們無法預測何時、是否、以及在哪些地區，我們或我們未來的任何潛在合作者將獲得市場許可，將產品候選產品商業化。

藥品包括生物製品的研究、測試、製造、標籤、批准、銷售、進口、出口、銷售和分銷，都受到美國FDA和其他監管機構的廣泛監管。即使我們完成了必要的臨牀前研究和臨牀試驗，我們也不會被允許在美國銷售任何生物製品，直到我們獲得FDA的生物製劑許可證。我們計劃在2020年開始對我們的領先產品候選人進行更多的臨牀試驗。我們打算在美國和歐洲進行每一項臨牀試驗。我們打算與fda和epa討論blas的申請，以便對目前缺乏fda批准的治療的適應症進行相應的產品候選批准。

美國食品和藥物管理局的標準，以定期批准的BLA一般需要兩個良好控制的第三階段的研究，或一個大型和穩健的，良好控制的第三階段的研究，在正在研究的病人羣體，提供了大量的證據，一個生物是安全的，純的和有效的。第三階段的臨牀研究通常涉及數百名患者，費用高昂，需要數年才能完成。然而，為了治療嚴重或危及生命的疾病的安全性和有效性而被研究的產品候選人，如果比現有的治療方法提供有意義的治療效益，則可能有資格獲得加速批准，並可根據充分和良好控制的臨牀試驗獲得批准，這些試驗確定，產品候選物對合理可能預測臨牀效益的替代終點有影響，或對能夠比不可逆轉的發病率或死亡率更早測量的臨牀終點產生影響，這種終點合理地有可能預測對不可逆轉的發病率或死亡率或其他臨牀益處的影響，同時考慮到病情的嚴重性、罕見性或普遍性以及可供選擇的治療方法的可得性或缺乏性。作為加速批准的條件，FDA可能要求藥物或生物的贊助者接受加速批准，以進行營銷後研究，以驗證和描述對不可逆轉的發病率或死亡率或其他臨牀終點的預測影響，並且該藥物或生物可能受到FDA的戒斷程序的限制，這種程序比那些可供常規批准的更快。我們相信我們的加速批准策略是有必要的，因為目前對兒童R/R NB患者的替代療法有限，但FDA可能不同意。FDA最終可能需要一個或多個階段的臨牀試驗才能獲得批准。

在向FDA提交BLA或向類似的外國當局提交類似的批准文件方面，我們沒有豐富的經驗。一個BLA必須包括廣泛的臨牀前和臨牀數據和支持信息，以確定該產品的候選產品是安全的，純的，有效的每一個期望的指示。BLA還必須包括有關產品的化學、製造和控制的重要信息，並且製造設施必須完成成功的許可證前檢查。我們期望我們的產品的新性質，候選人將創造進一步的挑戰，以獲得FDA和其他監管機構的監管批准。林業發展局還可能要求一個專家小組，稱為諮詢委員會，以審議安全和有效數據是否足以支持許可。諮詢委員會的意見雖然不具約束力，但可能有

對我們在完成臨牀試驗的基礎上獲得產品候選資格的能力有重大影響。因此，我們的產品候選產品的監管審批途徑可能是不確定的、複雜的、昂貴的和宂長的，而且可能無法獲得批准。

在美國和國外，獲得營銷批准的過程是一個漫長、昂貴和不確定的過程。如果獲得批准，可能需要許多年，而且可能因各種因素而有很大差異，包括所涉產品候選人的類型、複雜性和新穎性。要獲得市場批准，就需要提交廣泛的臨牀前和臨牀數據，並向監管機構提供每種治療指徵的輔助信息，以確定候選產品的安全性和有效性。獲得營銷批准還需要向管理當局提交有關產品製造過程的信息，並對生產設施進行檢查。FDA或其他監管機構擁有相當大的酌處權，並可能確定我們的產品候選產品是不安全和有效的，只是中度有效，或具有不良或非預期的副作用、毒性或其他無法獲得市場許可或防止或限制商業用途的特性。

我們最終獲得的任何營銷批准都可能是有限的，或者受到限制或批准後的承諾，從而使核準的產品不具有商業可行性。

此外，臨牀試驗可能因各種原因而推遲或終止，包括與下列方面有關的延遲或失敗：

患者登記是影響臨牀試驗時機的一個重要因素，並受到許多因素的影響。見上面的風險因素“--我們的產品候選產品的市場機會可能僅限於那些沒有資格接受或已經失敗的先前治療的患者，而且可能是小的。如果我們在臨牀試驗中登記病人遇到困難，我們的臨牀發展活動可能會被推遲或受到其他不利影響。“有關與病人註冊相關的風險的其他信息。此外，臨牀試驗可能被我們、正在進行此類試驗的機構的IRBs、該試驗的數據監測委員會、或FDA或其他監管當局由於若干因素而暫停或終止，包括未能按照監管要求或我們的臨牀協議進行臨牀試驗，由FDA或其他監管當局對臨牀試驗操作或試驗場進行檢查，結果造成臨牀擱置、意外安全問題或其他安全問題。

不良副作用，未能證明使用產品候選產品的好處，政府法規或行政行為的改變，或缺乏足夠的資金來繼續進行臨牀試驗。如果我們的產品候選人的任何臨牀試驗終止或延遲完成，我們的產品候選人的商業前景將受到損害，我們產生潛在的未來產品收入的能力將被推遲。此外，完成臨牀試驗的任何拖延都會增加我們的成本，減慢我們的產品開發和審批過程，並危及我們開始產品銷售和創收的能力。

我們的第三方研究機構合作者在完成正在進行的臨牀試驗和對產品候選人進行未來臨牀試驗時也可能遇到類似的困難。導致或導致臨牀試驗的開始或完成延遲的許多因素也可能最終導致拒絕對我們的產品候選人進行監管批准。

由於許多原因，我們的產品候選人可能無法獲得營銷批准，包括以下原因：

這種漫長的審批過程以及臨牀試驗結果的不可預測性可能導致我們無法獲得營銷許可來推銷我們的任何一種產品，這將極大地損害我們的業務、經營結果和前景。此外，開發期間營銷批准政策的變化、對每項提交的藥品申請的補充法規、條例或指南的修改或規章審查的改變，都可能造成批准或拒絕申請的延誤。監管當局在審批過程中有相當大的酌處權，可拒絕接受任何申請，或可能決定我們的數據不足以獲得批准，並需要額外的臨牀前研究、臨牀試驗、毒理學或其他體內或體外數據，以支持其他研究和測試的啟動。此外，對從臨牀前研究和臨牀試驗中獲得的數據的不同解釋可能會延遲、限制或阻止產品候選產品的市場批准。我們或我們在未來可能獲得的任何合作伙伴最終獲得的任何營銷批准都可能是有限的，或受到限制或批准後的承諾，這些限制或批准後的承諾使批准的藥物不具有商業可行性。

在獲得或未能獲得所需批准方面的任何拖延都會對我們或任何合作者的能力產生重大不利影響，我們可能不得不從特定的產品候選者那裏獲得收入，這很可能會對我們的財務狀況造成重大損害，並對我們的股價產生不利影響。

FDA可能拒絕接受naxitamab和omburtamab的加速批准途徑，並可能拒絕對我們的blas進行滾動審查，這可能對這些產品候選人和我們的其他產品候選人的開發和批准過程產生重大的不利影響。

我們以前沒有為我們的產品候選人向FDA或類似的外國機構提交BLA。在2020年3月31日，我們完成了Naxitamab的BLA提交給FDA，目標是在2020年獲得FDA的批准。我們於2019年11月開始提交這份意見書，當時我們在FDA滾動審查程序下提交了BLA的初始部分。FDA可能會提出一些問題，並向我們提出一些問題，這些問題可能會延誤審批過程，推遲我們對BLA提交文件的接受，以及任何營銷授權的最終發佈。我們可能無法提供令人滿意的或及時的回答FDA的問題，或解決所有的問題和FDA可能提出的問題。如果我們不能解決FDA可能提出的所有問題或關切，或者如果我們不能及時獲得回答這些問題或關切所需的數據，我們可能無法最終獲得naxitamab的營銷授權。

如果林業發展局拒絕接受納西塔馬布的加速批准途徑，這可能導致拖延獲得所需的營銷授權，這可能會對我們從特定產品候選產品商業化中產生收入的能力產生重大不利影響，這可能會對我們的財務狀況造成重大損害，並對我們的股價產生不利影響。這也可能對我們其他產品候選人的開發和審批過程產生不利影響。

FDA可能拒絕接受對omburtamab的加速批准途徑，並可能拒絕對我們的BLA進行滾動審查，這可能對我們開發和批准該產品候選人和我們的其他產品候選人的過程產生重大的不利影響。

我們期望在2020年5月根據FDA的滾動審查程序，開始提交一份滾動BLA的omburtamab，目標是在2020年獲得FDA的批准。我們相信，滾動的BLA提交過程將為我們提供與FDA持續溝通和反饋的機會。然而，在滾動提交過程中，FDA可能會提出一些問題並向我們提出問題，這些問題可能會延遲我們提交BLA文件的完成，因此也有可能推遲審批過程，並推遲對完整的BLA文件的接受和任何營銷授權的最終發佈。我們可能無法提供令人滿意的或及時的回答FDA的問題，或我們可能無法及時收集所需的數據，以準備我們的BLA提交的計劃。如果我們不能解決FDA可能提出的所有問題或關切，或者如果我們不能及時獲得準備BLA所需的數據，我們可能無法及時提交我們的BLA，並最終獲得naxitamab的營銷授權。FDA保留自由裁量權，決定不審查我們已經提交的Naxitamab的BLA，以及我們提交的OMBTAMAB部分BLA。不能保證我們能夠令人滿意地或及時地回答或解決FDA可能提出的所有問題。

如果FDA拒絕接受加速批准naxitamab或omburtamab的途徑，或拒絕對我們的BLAS的任一產品候選人進行滾動審查，這可能導致延遲獲得所需的營銷授權，這可能會對我們從特定產品候選產品商業化中產生收入的能力產生重大不利影響，這可能會對我們的財務狀況造成重大損害，並對我們的股價產生不利影響。這也可能對我們其他產品候選人的開發和審批過程產生不利影響。

歐洲藥品管理局、歐洲藥品管理局或類似的外國監管機構可能不同意我們的監管計劃，包括我們尋求有條件的營銷授權的計劃，而且我們可能無法獲得我們的產品候選人的監管批准，這將阻止我們的產品候選人在國外銷售。在美國對我們的產品候選人給予任何批准，都不能保證我們的產品候選人在國外獲得批准。

為了在歐洲聯盟和許多其他管轄區銷售和銷售我們的藥品，我們和我們今後可能擁有的任何合作者必須獲得單獨的營銷批准，並遵守許多不同的監管要求。批准程序因國家而異，可能涉及額外的測試。獲得批准所需的時間可能與獲得FDA批准所需的時間有很大的不同。美國以外的市場審批過程通常包括與獲得FDA批准相關的所有風險。此外，在美國以外的許多國家，在批准該藥物在該國銷售之前，必須核準該藥物的報銷。我們和我們今後可能擁有的任何合作者，如果有的話，可能無法及時獲得美國以外的監管機構的批准。林業發展局的批准並不能確保得到其他國家或地區的管理當局的批准，而由美國以外的一個管理當局批准並不能確保得到其他國家或管轄區的管理當局或林業發展局的批准。

{Br}作為其營銷授權過程的一部分，EMA可根據不太完整的數據授予銷售授權，如果對某些類別的醫藥產品而言，這樣做可能滿足病人未得到滿足的醫療需要，並符合公共衞生的利益。在這種情況下，人類使用藥品委員會(CHMP)有可能建議給予營銷授權，但須遵守某些具體義務，每年審查一次，這被稱為有條件的營銷授權。這可能適用於屬於環境管理局管轄範圍內的供人類使用的藥用產品，包括那些旨在治療、預防或診斷嚴重衰弱疾病或危及生命的疾病的藥品，以及那些被指定為孤兒藥品的藥品。

如果CHMP發現，雖然沒有提供涉及該藥物的安全性和有效性的綜合臨牀數據，則可授予有條件的營銷授權，但符合以下所有要求：

授予有條件的營銷授權僅限於申請的臨牀部分尚未完全完成的情況。不完整的非臨牀或質量數據只有在有正當理由的情況下才能被接受，並且只有在準備用於緊急情況以應對公共健康威脅的產品的情況下才能被接受。

有條件的營銷授權有效期為一年，可更新。持有人將被要求完成正在進行的研究或進行新的研究，以確定利益風險平衡是積極的。此外，在收集藥物警戒數據方面可能會規定具體的義務。

{BR}給予有條件的銷售許可將使藥物能夠比其他情況更早地到達未滿足醫療需要的病人，並將確保產生、提交、評估和對產品採取行動的額外數據。儘管我們可以通過EMA為我們的一個或多個產品候選人尋求有條件的營銷授權，但EMA或CHMP最終可能不會同意這種有條件的營銷授權的要求已經得到滿足。

我們的臨牀試驗結果也可能不支持批准，無論是加速批准，有條件的營銷授權，或定期批准。臨牀前和臨牀研究的結果可能不能預測後期臨牀試驗的結果，而在臨牀試驗的後期階段的產品候選人可能無法顯示期望的安全性和有效性，儘管通過臨牀前研究和初步臨牀試驗取得了進展。此外，由於許多原因，我們的產品候選人可能無法獲得監管機構的批准，包括以下原因：

此外，在2020年1月31日，聯合王國退出並不再是歐盟的一部分，通常被稱為英國退歐。目前，歐盟和英國達成了一項退出協議，其中規定了一個過渡期，直到2020年12月31日，以便歐盟和英國就長期貿易協議進行談判。目前還不確定長期貿易協定是否會毫無拖延地或根本不拖延地達成。由於聯合王國的監管框架有很大一部分來自歐洲聯盟的指令和條例，英國退歐可能對我們在聯合王國或歐洲聯盟的產品候選人的批准和(或)銷售方面的監管制度產生重大影響。由於英國退歐或其他原因，任何拖延或無法獲得任何營銷批准都將妨礙我們將我們在聯合王國和(或)歐洲聯盟的產品候選人商業化，並限制我們創造收入、實現和維持盈利的能力。如果出現任何這些結果，我們可能被迫限制或拖延在聯合王國和(或)歐洲聯盟為我們的產品候選方尋求監管批准的努力，這可能會對我們的業務造成重大和實質性的損害。英國退歐很可能導致法律不確定性，並可能導致不同的國家法律法規，因為英國決定要取代或複製哪些歐盟法律。英國退歐的任何這些影響，以及我們無法預料的其他影響，都可能對我們的業務、財務狀況和經營結果產生不利影響。