美國

證券交易委員會

華盛頓特區20549

形式10-q

根據1934年證券交易所ACT第13或15(D)條提交的季度報告

截至2020年3月31日的季度

或

☐根據1934年證券交易所ACT第13或15(D)節提交的過渡報告

從 過渡到 的

委託文件編號001-36576

Marinus製藥公司

(其章程中規定的註冊人的確切姓名)

雷德諾公司中心，500套房

馬森福德路100號

Radnon，PA 19087

(登記人主要執行辦公室地址)

登記員的電話號碼，包括區號：(484)801-4670

根據該法第12(B)條登記的證券：

通過檢查標記表明登記人是否：(1)提交了1934年“證券交易法”第13條或第15(D)節要求在過去12個月內提交的所有報告(或要求登記人提交此類報告的較短期限)；(2)在過去90天中一直遵守這種申報要求。是的，☐編號

通過檢查標記表明註冊人是否已以電子方式提交了在過去12個月內根據條例S-T(本章第232.405節)規則要求提交的每個交互式數據文件(或在較短的時間內，登記人必須提交此類文件)。是的，☐編號

通過檢查標記表明註冊人是大型加速備案者、加速備案者、非加速備案者、較小的報告公司還是新興的增長公司。見“外匯法”規則12b-2中“大型加速備案者”、“加速申報人”、“較小報告公司”和“新興增長公司”的定義。

如果一家新興的成長型公司，請用支票標明登記人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守“外匯法”第13(A)條規定的任何新的或訂正的財務會計準則。☐

通過複選標記指示註冊人是否為空殼公司(如“交易法”第12b-2條所定義)。☐是No.

截至2020年5月1日，登記人普通股的流通股數目為：86，732，035股，面值為每股0.001美元。

Marinus製藥公司和附屬

索引為10-q

截至2020年3月31日的季度

第一部分

財務信息

項目1.財務報表

Marinus製藥公司和附屬

合併資產負債表

(單位：千，除股票和每股金額外)

(未經審計)

見所附合並財務報表附註。

Marinus製藥公司和附屬

綜合業務報表和綜合損失

(單位：千，除股票和每股金額外)

(未經審計)

見所附合並財務報表附註。

Marinus製藥公司和附屬

合併現金流量表

(千)

(未經審計)

見所附合並財務報表附註。

Marinus製藥公司和附屬

股東權益合併報表

(千，除份額外)

(未經審計)

見所附合並財務報表附註。

1.業務和流動性説明

我們是一家臨牀階段的製藥公司，致力於開發和商業化創新療法，以治療罕見的癲癇患者。我們臨牀階段的候選產品--靈芝酮，是GABA的一種正變構調節劑。_A目前正在制定兩種不同的給藥途徑：靜脈注射(IV)和口服。靈芝酮是一種合成的類似物，它是一種內源性神經甾體。不同的配方旨在最大限度的潛在的治療應用，對成人和兒童患者羣體，在急慢性護理，並在住院和自我管理的設置。靈芝酮在突觸和突觸外GABA中均起作用。_A受體，以其抗癲癇、抗抑鬱和抗焦慮潛能而聞名的靶點。

2019年12月，在武漢發現了一株新的冠狀病毒(冠狀病毒)。這一病毒已被世界衞生組織宣佈為大流行病，並已擴散到包括美國在內的其他國家。遏制冠狀病毒傳播的努力已經加強，包括美國在內的許多國家實施了嚴格的旅行限制、商業關閉和社會距離措施，這些措施通過供應鏈短缺和臨牀試驗註冊困難影響了臨牀發展，因為醫院減少和轉移了工作人員，將資源轉用於患有傳染病的患者，限制了非病人的醫院准入。冠狀病毒的爆發有可能使我們或我們的僱員、承包商、供應商和其他夥伴無限期地無法開展正常的商業活動，包括政府當局可能要求或授權的關閉。

冠狀病毒在全球的持續蔓延影響了我們的業務，但沒有對我們的業務、經營業績、財務狀況或截至2020年3月31日的三個月的現金流動產生實質性影響。例如，我們在CDD中口服甘那唑酮的第一階段支持性臨牀試驗由於冠狀病毒而出現延遲登記。此外，為了應對冠狀病毒，我們正在進行的臨牀試驗中，我們實施了多項符合美國食品和藥物管理局關於在冠狀病毒流行期間進行醫療產品臨牀試驗的指導方針的措施，包括實施遠程現場監測和必要時利用遠程醫療進行遠程訪問。雖然在截至2020年3月31日的三個月內，冠狀病毒的運作尚未受到重大影響，但由於諸多不確定因素，我們無法預測冠狀病毒今後將對我們的業務、財務狀況、經營業績和現金流產生何種影響。大流行的持續時間和嚴重程度及其對我們業務的長期影響目前尚不確定，我們能否籌集到足夠的額外資金取決於許多我們無法控制的因素，包括目前由於冠狀病毒大流行而導致的資本市場波動。

流動性

自成立以來，我們沒有產生任何產品收入，併發生了運營虧損，其中包括截至2020年3月31日的三個月的虧損1 870萬美元。沒有任何保證能夠實現有利可圖的業務，如果實現，就能持續下去。此外，開發活動、臨牀和臨牀前測試以及我們產品候選產品的商業化將需要大量額外資金。截至2020年3月31日，我們的累計赤字為2.631億美元，我們預計今後將遭受重大損失。我們計劃通過發行股票證券、發行債務、合作、許可交易和其他商業交易的收益以及未來產品銷售收入(如果有的話)，為我們的未來業務提供資金。我們沒有從業務中產生積極的現金流，也沒有保證我們將成功地為我們的產品候選產品的開發和商業化獲得足夠的資金。

在2019年第四季度，我們發行了總計32，200，000股普通股和30，000股A系列可轉換優先股，通過私募發行，在承銷折扣和佣金之後產生了淨收益總額。

在公開募股及其他估計發行費用方面，為6，570萬元。我們還在2019年第四季度籌集了210萬美元的淨收入，用於根據我們的股權分配協議出售1 692 289股普通股。

2.重要會計政策摘要

表示基

本報告所列未經審計的臨時合併財務報表是根據證券和交易委員會(SEC)的規則和條例編制的。因此，它們不包括按照美利堅合眾國年度財務報表公認的會計原則列報我們的財務狀況、業務結果和現金流量所需的所有信息和披露。管理層認為，這些未經審計的臨時合併財務報表反映了公司間所有賬户和交易的核銷以及所有調整，主要包括正常的經常性權責發生制，這是公允列報我們財務狀況和業務結果以及所列期間現金流量所必需的。中期的業務結果不一定表明全年的結果。這些未經審計的臨時合併財務報表應與2019年12月31日終了年度經審計的合併財務報表及其所附附註一併閲讀，這些報表載於我們於2020年3月16日向證券交易委員會提交的關於表10-K的年度報告中。

使用估計值

{Br}按照公認會計原則編制財務報表要求管理層作出影響報告的資產和負債數額的估計和假設，並披露財務報表之日或有資產和負債以及報告所述期間的收入和支出數額。實際結果可能與這種估計不同。

新的會計公告

2016年6月，財務會計準則委員會(FASB)發佈了會計準則更新(ASU)第2016-13期，“金融工具-信貸損失”(主題326)：金融工具信用損失的計量。會計準則以反映預期信貸損失的方法取代現行公認會計原則中發生的損失減值方法，並要求考慮更廣泛的合理和可支持的信息，以便為信貸損失估計數提供信息。自2020年1月1日起生效。

我們的現金等價物和短期投資按公允價值入賬，作為可供出售的債務工具和存單入賬.這些工具的利息收入記作“其他收入”，記入臨時綜合業務報表和綜合損失報表。我們從未經歷過我們的現金等價物或短期投資的本金或應收利息的信用損失。我們的可供出售的債務證券代表美國(美國)。國庫券和存單分別由聯邦存款保險公司(FDIC)單獨和完全投保。因此，我們沒有計算這些證券的信貸損失備抵額，也沒有記錄到在2020年3月31日終了的三個月內，自ASU第2016-13號通過以來，累積赤字的累計調整。

3.公允價值計量

FASB會計準則將公允價值定義為在計量日市場參與者之間有秩序的交易中出售資產或為轉移負債(退出價格)而收取的價格。會計準則概述了估值框架，並建立了公允價值等級，以提高公允價值計量和相關披露的一致性和可比性。在確定公允價值時，我們使用

報價和可觀察的投入。可觀察的輸入是市場參與者根據從獨立來源獲得的市場數據為資產或負債定價時使用的投入。

根據輸入源將公允價值層次劃分為以下三個級別：

如果用於度量公允價值的輸入屬於層次結構的不同級別，則類別級別基於對工具的公允價值計量具有重要意義的最低優先級級別輸入。

賦值技術-二級輸入

考慮到從第三方定價服務獲得的估值，我們估計我們的金融工具在公允價值等級中的公允價值，包括美國國債。定價服務使用行業標準估值模型，包括基於收入和基於市場的方法，對這些模型而言，所有重要的投入都是可以直接或間接觀察到的，以估計公允價值。這些投入包括報告的同一或類似證券的交易和經紀人/交易商報價、基準收益率、發行人信用利差、基準證券和其他可觀察的投入。我們為每個金融工具獲得一個單一的價格，不調整從定價服務中獲得的價格。我們通過審查第三方定價服務的定價方法，從其他定價來源獲取市場價值，並將其與第三方定價服務提供的股價進行比較，來驗證第三方定價服務提供的價格。在完成我們的驗證程序後，截至2020年3月31日，我們沒有調整或推翻第三方定價服務提供的任何公允價值計量。

以下公允價值等級表列出按公允價值定期計量的金融資產和負債的每一主要類別的信息(千)：

4.應計費用

應計費用包括下列(單位：千)：

5.投資

截至2020年3月31日，我們的短期投資包括在不同日期到期的美國國債至2020年11月，以及在不同日期到期的各種金融機構的存單，直至2021年2月。美國國債在我們的中期綜合資產負債表上被歸類為短期投資，存單在我們的中期綜合資產負債表上被歸類為短期投資或現金等價物。美國國庫券和存單被歸類為可供出售，並按公允價值入賬。截至2020年3月31日，我們可供出售的證券的總公允價值為750萬美元。

6.普通股每股虧損

每股基本虧損是通過將適用於普通股股東的淨虧損除以每個期間已發行普通股的加權平均股份數來計算的。稀釋每股虧損包括可能行使或轉換證券的任何影響，如可轉換優先股、應付可轉換票據、權證、股票期權和未歸屬的限制性股票，這將導致增發普通股。在計算適用於普通股股東的每股基本淨虧損和稀釋淨虧損時，兩種計算的加權平均股份數保持不變，因為當存在淨虧損時，稀釋性股份不包括在計算中。注7對這些潛在稀釋性證券作了更全面的説明，並在下表中加以總結：

7.股東權益

在2005年，我們通過了2005年股票期權和獎勵計劃(2005年計劃)，授權我們授予期權，限制性股票和其他基於股權的獎勵。截至2020年3月31日，根據與2005年計劃有關的贈款，共有327，421種購買普通股的期權未兑現。根據2005年計劃，沒有其他股票可供發行。

2014年8月，我們通過了我們於2017年5月修訂的2014年股權激勵計劃(2014年計劃)，授權我們根據2014年計劃進行調整，授予期權、限制性股票和其他基於股權的獎勵。金額、補助金條款和可行使性規定由我們的董事會決定和確定。截至

2020年3月31日，根據與2014年計劃有關的贈款，有11，384，244種購買普通股和21，000股限制性股票的期權未獲發行，615，008股普通股可供今後發行。金額、補助金條款和可行使性規定由我們的董事會決定和確定。

股票期權

截至2020年3月31日，按每股3.25美元的加權平均操作價格計算，共有13056165個股票期權未發行。在截至2020年3月31日的三個月內，員工和董事獲得了5，038，200種期權，加權平均操作價格為每股2.04美元。在授予的選項中，4，749，700項是根據2014年計劃給予的，288，500項是在2014年計劃之外授予的，作為對新僱員的激勵。

業務報表中對所有股票期權授標確認的賠償費用總額如下(千)：

受限股票

所有已發行和已發行的受限制普通股都是基於時間的，並在授予日期後一至三年內歸屬。補償費用按規定的服務期按比例記錄。與限制性股票有關的補償費用是根據公允價值計算的，使用的是我們普通股在授予之日的收盤價。

在截至2020年3月31日和2019年3月31日的三個月內，我們分別發行了2.1萬股和0股普通股。截至2020年3月31日，在截至2020年3月31日的三個月內，共有21 000股流通股和32 400股流通股。

業務報表中對所有限制性股票獎勵確認的賠償費用總額如下(千)：

視為紅利

2020年3月31日，我們的股東與特拉華州國務卿批准了對我們公司章程的一項修正，以增加普通股的授權股份數量，從而承認了A系列可轉換優先股的有利轉換特徵。因此，在截至2020年3月31日的三個月中，我們記錄了890萬美元的視為股息，這是按差額計算的。

在承諾日期(交易日期)與2019年第四季度合併股權融資有關的轉換價格與我們普通股的公允價值之間。

8.租約

我們已經為房地產簽訂了經營租約。這些租契的期限由36至78個月不等，其中包括可將租契期延長24至60個月的續期條款。截至2020年3月30日，我們的經營租賃的加權平均剩餘租期為65個月。這些使用權(ROU)資產包括在截至2020年3月31日和2019年12月31日的臨時綜合資產負債表中的“其他資產”中，並代表我們在租賃期間使用相關資產的權利。截至2020年3月31日和2019年12月31日，我們的租賃付款義務包括在臨時綜合資產負債表上的“應計費用”和“其他長期負債”中。ROU資產最初是按成本計算的，其中包括為租賃開始之日或之前的租賃付款而調整的租賃負債的初始數額，加上發生的任何初始直接費用，減去所收到的任何租賃獎勵。在整個租賃期間，ROU資產按租賃負債的賬面金額計算，加上初始直接費用，加上(減去)任何預付(應計)租賃付款，減去未攤銷的租賃獎勵餘額。截至2020年3月31日和2019年12月31日，我們的ROU資產已按90萬美元的租賃獎勵措施進行了調整。

截至2020年3月31日和2019年12月31日，ROU資產每期為220萬美元，經營租賃負債分別為340萬美元和350萬美元。我們已簽訂了各種短期經營租約，主要用於臨牀試驗設備，最初期限為12個月或更短。這些租約沒有記錄在我們的綜合資產負債表上。所有經營租賃費用均在租賃期限內按直線確認.在截至2020年3月31日和2019年12月31日的三個月內，我們分別確認了20萬美元和70萬美元的總租賃費用，其中包括與短期經營租賃有關的不到10萬美元的短期租賃費用。

由於每個租賃中隱含的利率不容易確定，因此我們使用增量借款利率來確定租賃付款的現值。用於確定ROU資產和租賃負債初始價值的加權平均增量借款利率為11.0%，它是根據市場信號分析的綜合信用評級模型得出的企業收益率曲線。我們有某些房地產合同，其中可能包括租賃部分和非租賃部分，我們選擇將其視為單一租賃部分。

用於經營租賃的 ROU資產定期減少減值損失。我們使用會計準則編纂(ASC)分主題360-10(不動產、廠場和設備)中的長期資產減值指南來確定ROU資產是否受損，如果是的話，要確認的減值損失數額。截至2020年3月31日和2019年12月31日，我們尚未確認ROU資產的任何減值損失。

我們監視需要重新評估我們的租約之一的情況的事件或變化。當重新評估導致重新計量租賃負債時，對相應的ROU資產的賬面金額進行相應的調整，除非這樣做會將ROU資產的賬面金額減少到小於零的數額。在這種情況下，將產生負ROU資產餘額的調整額記錄在我們的業務和綜合損失臨時合併報表中。

截至2020年3月31日的經營租賃負債期限如下(千)：

9.承諾

Severance安排

在2019年3月，我們與克里斯托弗M.現金男(現金男)，我們的前首席執行官簽訂了一項協議和一般釋放(Severance協議)。根據這項協議，我們同意向現金男支付一年的遣散費，其中包括基本工資和福利的延續，以及總計60萬美元的按比例發放的獎金。截至2020年3月31日，已向現金男支付了所有遣散費。

項目2.管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析

關於前瞻性語句的説明

本季度報告的表10-Q包含前瞻性的陳述，在美國私人證券訴訟改革法的意義內，1995年，涉及重大風險和不確定因素。在某些情況下，你可以用“預期”、“相信”、“繼續”、“可能”、“預期”、“打算”、“可能”、“可能”、“目標”、“進行中”、“計劃”、“預測”、“項目”、“潛力”、“應該”、“將”、“或”或“會”等詞語來識別前瞻性陳述，或其他類似的術語，以確定關於未來的陳述。這些陳述涉及已知和未知的風險、不確定性和其他因素，這些因素可能導致我們的實際結果、活動水平、績效或成就與這些前瞻性聲明所表達或暗示的信息大不相同。雖然我們相信，我們對本季度10-q表格報告所載的每一份前瞻性陳述都有合理的依據，但我們告誡你，這些陳述是基於我們目前所知道的事實和因素以及我們對未來的期望，我們無法確定這些事實和因素。

本季度報告中關於表10-q的前瞻性陳述，除其他外，包括關於： 的聲明。

你應參閲第二部分第1A項。本季度報告中的“風險因素”是為了討論可能導致我們的實際結果與我們前瞻性聲明所表達或暗示的結果大不相同的重要因素。由於這些因素，我們不能向您保證，本季度報告中關於表10-Q的前瞻性陳述將被證明是準確的。此外，如果我們的前瞻性陳述被證明是不準確的，不準確可能是實質性的.鑑於這些前瞻性陳述中的重大不確定性，您不應將這些聲明視為我們或任何其他人的陳述或保證，即我們將在任何特定的時間框架內或在任何特定的時間框架內實現我們的目標和計劃。我們沒有義務公開更新任何前瞻性的聲明，無論是由於新的信息，未來的事件或其他原因，除非法律要求。

你應該閲讀這份關於表格10-Q的季度報告，以及我們在10-Q表格季度報告中所提到的文件，並將10-Q表格的季度報告作為證物提交，但有一項諒解，即我們未來的實際結果可能與我們預期的大不相同。我們用這些謹慎的聲明來限定我們所有前瞻性的陳述。

以下管理層對財務狀況和業務結果的討論和分析應與以下內容一併閲讀：(1)中期合併財務報表及其相關附註，這些報表載於本季度10-Q表；(2)我們截至2019年12月31日的年度合併財務報表，這些報表載於我們於2020年3月16日向證券交易委員會提交的10-K報表年度報告中。

概述

我們是一家臨牀階段的製藥公司，致力於開發和商業化創新療法，以治療罕見的癲癇患者。我們臨牀階段的候選產品--靈芝酮，是GABA的一種正變構調節劑。_A目前正在制定兩種不同的給藥途徑：靜脈注射(IV)和口服。靈芝酮是一種合成的類似物，它是一種內源性神經甾體。不同的配方旨在最大限度的潛在的治療應用，對成人和兒童患者羣體，在急慢性護理，並在住院和自我管理的設置。靈芝酮在突觸和突觸外GABA中均起作用。_A受體，以其抗癲癇、抗抑鬱和抗焦慮潛能而聞名的靶點。

我們的管道

我們正在研製甘那唑酮，在有一種機械原理的情況下，靈芝酮可以提供一種益處，包括以下適應症：

*在決定進行更多審判之前擱置的方案。

癲癇狀態(SE)

癲癇持續狀態(SE)是一種持續或間歇性癲癇發作，持續時間超過5分鐘，無意識恢復，危及生命。如果不立即治療SE，可能會發生永久性的神經元損傷，從而導致高發病率和死亡率。對一線治療無效的Se患者和一種二線抗癲癇藥物(AED)被歸類為難治性SE。在難治性SE中，某些突觸GABA_A受體被內化為神經元，因此不能用於針對它們的藥物，如苯二氮卓類藥物。對於至少兩種AEDs無效的難治性SE患者，可給予靜脈麻醉劑以阻止癲癇發作和避免神經元損傷。試圖戒斷IV型麻醉後仍留在SE的患者被稱為超級難治性癲癇狀態(SRSE)。

在2020年第一季度，我們完成了與食品和藥物管理局(FDA)的第二階段會議，並正在準備於2020年第三季度在SE啟動第三階段關鍵臨牀試驗。我們計劃檢查集中在30分鐘內狀態停止和至少24小時的狀態抑制的共主端點。甘那唑酮將被靜脈注射48小時，其中的前12小時預計目標是500納克/毫升的血清濃度。我們預計該試驗將招募大約125名患者，提供超過90%的能量，以檢測加那鬆和安慰劑之間30%的療效差異。我們希望登記以前沒有服用苯二氮卓和至少兩種二線抗癲癇藥物的病人。2022年上半年預計將有對線數據。

CDKL 5缺乏症(CDD)

CDD是由位於X染色體上的細胞週期素依賴性激酶樣5(CDKL 5)基因突變引起的一種嚴重而罕見的遺傳病。它主要影響女性，特點是早期發作，難以控制發作和嚴重的神經發育障礙。CDKL 5基因編碼正常腦功能所必需的蛋白質。大多數受CDD影響的兒童不能正常行走、説話或照顧自己。許多人還患有脊柱側凸、視力受損、胃腸困難和睡眠障礙。沒有批准的療法

或治療CDD。基因檢測可以用來確定病人是否有CDKL 5基因的突變。據我們所知，以前沒有在這個病人羣體中進行過晚期臨牀試驗。

在2020年第一季度，我們完成了一個關鍵階段的第三階段臨牀試驗(萬壽菊研究)，正在評估口服甘那鬆在兒童和青少年CDD的使用。萬壽菊研究是一項全球性的、雙盲的、安慰劑對照的臨牀試驗，共有101名2歲至21歲的患者被證實患有CDKL 5基因變異。隨機服用加那鬆的患者每天三次，最多接受600毫克的口服液懸浮液。試驗的主要終點是28天癲癇發作頻率的百分比變化.這一試驗的中止率符合預期(不到10%)，並且試驗的開放標籤擴展部分的註冊人數仍然很高。我們預計將在2020年第三季度報告臨牀試驗的頂級數據，目前預計不會因冠狀病毒而出現重大延誤。我們還開始為潛在的新藥物應用(NDA)備案和制定商業戰略做準備。第一階段支持性臨牀試驗由於冠狀病毒而出現延遲登記，預計這不會影響潛在NDA申請的時間。

結節性硬化症複合物(TSC)

TSC是一種罕見的遺傳病，它影響許多器官，導致大腦、皮膚、腎臟、心臟、眼睛和肺部的非惡性腫瘤。這種情況是由TSC 1基因或TSC 2基因的遺傳突變引起的。TSC的發生頻率為1：6000，85%的患者出現突變。雖然這種疾病的表型變化很大，但高達90%的TSC患者可以看到癲癇等神經表現。TSC是遺傳性癲癇的主要病因之一，通常發生在出生後的第一年，表現為局灶性發作或嬰兒痙攣。目前有有限的特定疾病治療批准的發作類型，發生在TSC患者.

我們正在進行第二階段開放標籤試驗，以評估加用甘那鬆治療TSC患者的安全性和耐受性。這項試驗預計將招收大約30名年齡在2至65歲之間的病人。患者將經歷4周的基線期，然後是12周的治療期，他們將接受高達600毫克的假藥(口服液懸液)，每天三次。符合資格標準的患者可以在延長24周的試驗期內繼續接受甘那唑酮治療。試驗的主要終點是治療期間28天初級發作頻率相對於基線的百分比變化。我們還計劃分析硫酸異丙腎上腺素的水平，作為試驗療效分析的一部分。我們目前預計冠狀病毒不會對註冊或試驗進程產生任何實質性影響，並期望在2021年第一季度報告頂級數據。

PCDH 19相關癲癇(PCDH19-RE)

PCDH19-RE是一種罕見的、嚴重的癲癇綜合徵，其特點是早期發作性癲癇發作，不同程度的認知和感覺障礙，以及精神和行為障礙。癲癇發作持續幾個小時至幾天。它是由X染色體上的PCDH 19基因突變引起的.與其他X-連鎖疾病不同，它選擇性地影響女性，很少有男性報告的病例.該基因編碼一種與細胞粘附有關的蛋白質，在中樞神經系統中廣泛表達。基因檢測可以用來確定病人是否有PCDH 19突變。目前，還沒有專門批准用於治療與PCDH19-RE有關的各種癲癇發作的藥物。

在2020年4月，我們決定將正在進行的第三階段臨牀試驗(Violet研究)轉變為第二階段概念證明(POC)臨牀試驗，評估硫酸異丙腎上腺素作為PCDH19-RE突變患者的生物標誌物。由於幾個因素，我們決定限制試驗註冊人數，包括參加全球臨牀試驗的挑戰(包括冠狀病毒影響)、PCDH-19患者發作的間接性和潛在的商業挑戰。我們現在預計將完成臨牀試驗的雙盲部分，約15-20名患者，我們計劃繼續評估硫酸異丙烯醇酮生物標誌物假説是否能在其他目標適應症中有更廣泛的應用。POC生物標誌物臨牀試驗將患者分為兩個生物標誌物組之一，分別基於硫酸異丙腎上腺素基線水平和每個階層內的隨機(靈芝酮或安慰劑)。試驗將包括為期12周的前瞻性基線期來收集癲癇數據，然後是17周的雙盲治療階段。隨機服用甘那鬆的患者將在4周內滴定，劑量高達600毫克，每天三次，並在接下來的13周內保持這一劑量。

我們將繼續制定一項計劃，確保在Violet研究中受益的PCDH19-RE患者能夠獲得加納索隆，並期望在2021年上半年公佈這項POC臨牀試驗的結果。

冠狀病毒

2019年12月，在武漢發現了一株新的冠狀病毒(冠狀病毒)。這一病毒已被世界衞生組織宣佈為大流行病，並已擴散到包括美國在內的其他國家。遏制冠狀病毒傳播的努力已經加強，包括美國在內的許多國家實施了嚴格的旅行限制、商業關閉和社會距離措施，這些措施通過供應鏈短缺和臨牀試驗註冊困難影響了臨牀發展，因為醫院減少和轉移了工作人員，將資源轉用於患有傳染病的患者，限制了非病人的醫院准入。冠狀病毒的爆發有可能使我們或我們的僱員、承包商、供應商和其他夥伴無限期地無法開展正常的商業活動，包括政府當局可能要求或授權的關閉。

冠狀病毒在全球的持續蔓延影響了我們的業務，但沒有對我們的業務、經營業績、財務狀況或截至2020年3月31日的三個月的現金流動產生實質性影響。例如，我們在CDD中口服甘那唑酮的第一階段支持性臨牀試驗由於冠狀病毒而出現延遲登記。此外，為了應對冠狀病毒，我們正在進行的臨牀試驗中，我們實施了多項符合美國食品和藥物管理局關於在冠狀病毒流行期間進行醫療產品臨牀試驗的指導方針的措施，包括實施遠程現場監測和必要時利用遠程醫療進行遠程訪問。雖然在截至2020年3月31日的三個月內，冠狀病毒的運作尚未受到重大影響，但由於諸多不確定因素，我們無法預測冠狀病毒今後將對我們的業務、財務狀況、經營業績和現金流產生何種影響。大流行的持續時間和嚴重程度及其對我們業務的長期影響目前尚不確定，我們能否籌集到足夠的額外資金取決於許多我們無法控制的因素，包括目前由於冠狀病毒大流行而造成的資本市場波動。

業務

到目前為止，我們的業務主要包括組織和配置我們公司的人員和開發甘那鬆，包括進行臨牀前研究、臨牀試驗和籌集資金。我們主要通過出售股票和債務證券為我們的業務提供資金。截至2020年3月31日，我們有現金、現金等價物和投資餘額7 780萬美元。我們目前沒有產品可供銷售，自成立以來一直遭受運營虧損，沒有任何產品銷售收入，也沒有實現盈利的業務。在截至2020年3月31日和2019年3月31日的三個月中，我們分別淨虧損1 870萬美元和1 250萬美元。截至2020年3月31日，我們的累計赤字為2.631億美元，預計今後將繼續遭受巨大損失。我們預計，我們的運營費用將大幅增加，因為我們繼續推進我們的臨牀階段的產品候選人，加納索隆。

我們預計我們的開支將大幅度增加，因為我們：

對有針對性的適應症進行後期臨牀試驗，包括SE、CDD、TSC、PCDH19-RE和可能的其他適應症；

我們相信，截至2020年3月31日，我們的現金、現金等價物和投資餘額將使我們能夠在2021年第三季度支付業務費用和資本支出所需資金。然而，我們今後需要從一項或多項股權或債務融資、合作、許可證交易、其他商業交易或其他來源獲得額外資金，以便執行我們計劃開展的關於加納索隆的所有研究和開發活動。

金融概覽

研發費用

我們的研究和開發費用主要是用於開發靈芝酮的費用，其中包括：

與僱員有關的費用，包括工資、福利、旅費和股票補償費；

根據與進行臨牀試驗和臨牀前研究的臨牀研究組織和調查地點簽訂的協議而產生的費用；

獲取、開發和製造臨牀試驗材料的成本；

設施、折舊和其他費用，包括設施租金和維修費、保險和其他用品的直接和分配費用；和

與臨牀前活動和管理操作有關的費用。

當我們承擔研究和開發費用時，我們會為此付出代價。我們記錄一些開發活動的成本，例如臨牀試驗，基於對完成特定任務的進度的評估，使用諸如病人註冊、臨牀站點激活和我們的供應商提供給我們的信息等數據。

我們將在我們目前和計劃的臨牀試驗之外承擔大量費用，以便在美國境外提交NDA和補充新藥應用程序(SNDAs)或同等的營銷授權應用程序(MAA)，用於治療各種臨牀適應症，在每種情況下，進一步臨牀試驗和其他研究的性質、設計、規模和費用將在很大程度上取決於先前研究和試驗的結果以及與監管機構的討論。很難確定我們目前或未來臨牀試驗和臨牀前研究的成本和持續時間，或者如果我們獲得管制批准，我們是否、何時或在多大程度上將從靈芝酮的商業化和銷售中獲得收入。我們可能永遠無法成功地獲得對加那唑隆的監管批准。臨牀試驗的持續時間、費用、時間和發展將取決於多種因素，包括未來臨牀試驗和臨牀前研究的不確定性，臨牀試驗入學率的不確定性，以及重大和不斷變化的政府規定。

此外，我們的臨牀項目成功的可能性將取決於許多因素，包括競爭、製造能力和商業可行性。見“風險因素”。我們的商業成功取決於獲得巨大的市場接受，如果獲得批准，在醫生，病人，醫療保健付款人和醫學界。我們將根據科學和臨牀上的成功，決定實施哪些項目和為每個項目提供多少資金，以及對商業潛力的評估。

一般費用和行政費用

一般費用和行政費用主要包括行政人員和其他行政人員和顧問的薪金和有關費用，包括以庫存為基礎的報酬和旅費。其他一般和行政費用包括法律、專利審查、諮詢和會計服務的專業費用。一般費用和行政費用在發生時列支。我們預計，我們的一般和行政費用將增加，在未來，由於僱員的僱用和我們的業務規模的擴大，以支持更先進的臨牀試驗和為商業基礎設施的準備。這些增加可能包括保險費用增加、僱用更多人員、外部顧問、法律顧問和會計師等費用。

利息收入

利息收入主要包括現金、現金等價物和投資餘額的利息收入。

操作結果

研發費用

我們分配直接研究和開發費用，主要包括外部費用，例如支付給調查員、顧問、中央實驗室和CRO的與我們的臨牀試驗有關的費用，以及與製造或購買臨牀試驗材料有關的費用，用於具體的產品方案。我們不將與員工和承包商相關的成本，包括折舊或其他間接成本，分配給特定的產品項目，因為這些成本分佈在研究和開發中的多個產品項目中，因此是單獨分類的。下表顯示了我們對每一個活動項目的研究和開發費用，以千計。我們研發支出的主要驅動因素目前在SE、CDD、TSC和PCDH19-RE項目中。我們預計，我們的研究和開發費用將繼續增加在以後的時間。在提交的期間，我們沒有將研究和開發費用分配給任何其他具體的產品項目(千)：

注：前一年的某些開支已被重新分類，以符合本年度的列報方式。

一般費用和行政費用

截至2020年3月31日和2019年3月31日三個月的一般費用和行政費用分別為390萬美元和370萬美元。造成這一減少的主要原因是，我們前首席執行官克里斯托弗·M·卡什曼在2019年離職的遣散費為100萬美元，但非現金庫存補償費用增加約60萬美元，部分抵消了這一減少。

流動性與資本資源

自成立以來，我們的業務造成了淨虧損和負現金流。在截至2020年3月31日和2019年3月31日的三個月中，我們的淨虧損分別為1 870萬美元和1 250萬美元。在截至2020年3月31日的三個月中，我們用於經營活動的現金為1，400萬美元，而一年前同期為1，170萬美元。歷史上，我們主要通過出售普通股、優先股和可轉換債券以及使用定期貸款來為我們的業務提供資金。截至2020年3月31日，我們有現金、現金等價物和投資餘額7 780萬美元。

2017年10月，我們與JMP證券有限責任公司(JMP)簽訂了一項股權分配協議(EDA)，根據該協議，JMP作為我們的獨家代理，根據我們的自由裁量權，並在我們可以不時確定的時間裏，可以在從協議執行之日起三年內出售至多5000萬美元的我們普通股的股份。在截至2019年12月31日的一年中，我們根據EDA發行了1，692，289股普通股，淨收益總額為220萬美元。在截至2020年3月31日的三個月內，我們沒有按照EDA發行任何普通股。

現金流量

經營活動截至2020年3月31日的三個月，用於經營活動的現金增至1，400萬美元，而一年前同期為1，170萬美元。增加的主要原因是淨虧損增加了620萬美元，但由於我們的業務應付賬款和應計費用增加了360萬美元，這主要是由於上文所述的研究與開發活動增加所致。

投資活動在截至2020年3月31日的三個月內，用於投資活動的現金為170萬美元的短期投資到期額，與840萬美元的投資購買額相抵。在截至2019年3月31日的三個月中，投資活動提供的現金為500萬美元的短期投資期限，由支付給不動產、廠場和設備的10萬美元現金抵消。

籌資活動。在截至2020年3月31日的三個月中，融資活動提供的現金是行使股票期權所得的30萬美元，由支付20萬美元的融資費用抵消。截至2019年3月31日的三個月用於籌資活動的現金是出售股票期權所得的10萬美元，由支付的融資費用10萬美元抵消。

資金需求

自成立以來，我們一直沒有實現盈利，我們預計在可預見的未來將繼續發生淨虧損。我們預計，我們的現金支出將在近期內增加，因為我們將資助我們繼續和計劃中的加納索隆臨牀試驗。

我們相信，截至2020年3月31日，我們的現金、現金等價物和投資將使我們能夠在2021年第三季度支付我們的業務費用和資本支出。然而，我們今後將需要籌集大量額外資金，為我們的業務提供資金。為了滿足這些額外的現金需求，我們可能尋求出售額外的股權或可轉換債務證券，這可能導致稀釋給我們的股東。如果我們通過發行可轉換債務證券籌集更多資金，這些證券可能擁有比我們普通股更高的權利，並可能包含限制我們運作的契約。我們不能保證能夠以我們可以接受的條件獲得額外的股本或債務融資。此外，冠狀病毒的持續蔓延還導致全球資本市場嚴重混亂和動盪，這可能增加我們的資本成本，並對我們今後進入資本市場的能力產生不利影響。在需要時，我們不能以可接受的條件獲得足夠的資金，可能會對我們的業務、經營結果和財務狀況產生不利影響。

我們未來的資本需求將取決於許多因素，包括：

請參閲“風險因素”以瞭解與我們的大量資本要求有關的額外風險。

表外安排

我們沒有任何表外安排對我們的財務狀況、財務狀況的變化、收入或支出、業務結果、流動性、資本支出或資本資源有或相當可能對我們的財務狀況產生當前或未來的影響。

論關鍵會計政策與重大判斷與估計

按照公認會計原則編制財務報表要求我們在作出某些估計和假設時作出判斷，這些估計和假設影響到報告的資產和負債數額、或有資產和負債的披露以及在我們的財務報表和所附附註中報告的收入和支出數額。關鍵會計政策是對描述我們的財務狀況和經營結果最重要的政策，需要管理層作出困難、主觀和複雜的判斷，以便對本質上不確定的事項的影響作出估計。在截至2020年3月31日的三個月內，我們的關鍵會計政策與2019年12月31日終了年度財務報表中所述的政策沒有重大變化，我們將這些政策列入我們關於表10-K的年度報告，並於2020年3月16日提交給美國證交會。

項目3.市場風險的數量和質量披露

我們是1934年“證券交易法”(“交易法”)第12b-2條所界定的較小的報告公司，不需要在本項下提供信息。

項目4.控制和程序

(A)評估披露控制和程序。

我們的管理層在我們的首席執行官和首席財務官的參與下，評估了我們的披露控制和程序的有效性(根據“交易所法”第13a-15(E)條和第15d-15(E)條的規定)，截至本季度10-Q表報告所涉期間結束時，我們已評估了披露控制和程序的有效性，以確保公司在其根據“外匯法”提交的報告中必須披露的信息在證券交易委員會規則和表格規定的期限內得到記錄、處理、彙總和報告，我們根據“外匯法”提交或提交的報告中所要求披露的信息是積累起來的，並傳達給我們的管理層，包括我們的首席執行官和首席財務官，以便及時就所要求的披露作出決定。管理部門認識到，任何管制和程序，無論設計和運作如何良好，都只能為實現其目標提供合理的保證，管理部門在評價可能的管制和程序的成本效益關係時必須運用其判斷。根據這種評估，我們的首席執行官和首席財務官得出結論認為，截至2020年3月31日，我們的披露控制和程序未能達到合理的保證水平，原因是2020年3月16日向證券交易委員會提交的關於10-K表格的年度報告第9A項中所述的重大缺陷，未在2020年第一季度得到充分補救。

儘管已查明的重大缺陷和管理層的評估表明，截至2020年3月31日，我們的披露控制和程序沒有在合理的保證水平上有效，但管理層認為，本季度10-Q表報告所載的臨時合併財務報表在所有重大方面公允地反映了我們的財務狀況、業務結果和現金流動情況，這些財務報表是按照公認的會計原則編制的，所列期間的財務狀況、業務結果和現金流量均未達到合理的保證水平。

(B)財務報告內部控制的變化

{Br}與“外匯法”第13a-15(D)條和第15d-15(D)條所要求的評價有關的財務報告內部控制沒有變化，這些評價發生在2020年3月31日終了的季度，對財務報告的內部控制產生了重大影響或可能產生重大影響。

第二部分

其他信息

項目1.法律程序

有時，我們可能會成為訴訟和索賠發生在正常的業務過程中。我們目前不是任何實質性法律程序的當事方，我們也不知道有任何待決或威脅要對我們進行的法律訴訟，我們認為這會對我們的業務、經營結果或財務狀況產生重大的不利影響。

項目1A。危險因素

本節補充和更新2019年12月31日終了年度報告(“年度報告”)第一部分第1A項披露的某些風險因素。以下風險因素應與年度報告中披露的其他風險因素一併解讀。除了本季度報告中關於表10-Q的其他信息外，在評估我們和我們的普通股時，應該仔細考慮所有的風險因素。任何這些風險，其中許多是我們無法控制的，可能會對我們的財務狀況、運營結果或現金流產生重大而不利的影響，或者導致我們的實際結果與任何前瞻性報表中的預測結果大不相同。我們還可能面臨其他風險和不確定因素，這些風險和不確定因素目前不為人所知，目前不被認為是實質性的，或者由於這些風險和不確定性對所有企業來説都是共同的，因此過去的財務執行情況可能不是未來業績的可靠指標，歷史趨勢不應用來預測未來期間的成果或趨勢。欲瞭解更多信息，請參閲本季度10-Q表報告中的“前瞻性陳述説明”。

冠狀病毒的流行可能會對我們的生意產生不利的影響。

2019年12月，在武漢發現了一株新的冠狀病毒(冠狀病毒)。這一病毒已被世界衞生組織宣佈為大流行病，並已擴散到包括美國在內的其他國家。遏制冠狀病毒傳播的努力已經加強，包括美國在內的許多國家實施了嚴格的旅行限制、商業關閉和社會距離措施，這些措施通過供應鏈短缺和臨牀試驗註冊困難影響了臨牀發展，因為醫院減少和轉移了工作人員，將資源轉用於患有傳染病的患者，限制了非病人的醫院准入。冠狀病毒的爆發有可能使我們或我們的僱員、承包商、供應商和其他夥伴無限期地無法開展正常的商業活動，包括政府當局可能要求或授權的關閉。

冠狀病毒在全球的持續傳播影響了我們的行動，這種影響可能會繼續下去，並對我們的行動產生重大影響。例如，我們在CDD中口服甘那唑酮的第一階段支持性臨牀試驗由於冠狀病毒而出現延遲登記。此外，為了應對冠狀病毒，我們正在進行的臨牀試驗中，我們實施了多項符合FDA關於在冠狀病毒流行期間進行醫療產品臨牀試驗的指導方針的措施，包括實施遠程現場監測和必要時利用遠程醫療進行遠程訪問。

{Br}我們的候選產品的臨牀供應也可能被嚴重拖延，或由於冠狀病毒以及由此對我們供應商的勞動力和業務造成的影響而無法獲得，包括由於政府限制商業經營以及人員和貨物的流動，以遏制病毒的傳播。我們無法保證能夠及時執行任何緩解計劃。我們供應鏈的中斷，無論是由於旅行限制、檢疫要求或其他原因，都可能對我們的候選產品的臨牀供應產生負面影響，這可能對我們的臨牀試驗和開發時間表產生重大的不利影響。

冠狀病毒的繼續傳播也導致全球資本市場的嚴重破壞和動盪，這可能增加我們的資本成本，並對我們今後進入資本市場的能力產生不利影響。它是

冠狀病毒的持續傳播很可能會導致經濟放緩或衰退，或導致其他不可預測的事件，每一個事件都可能對我們的業務、經營結果或財務狀況產生不利影響。

冠狀病毒在多大程度上影響我們的業務將取決於今後的事態發展，這些事態發展是高度不確定和無法預測的，包括可能出現的關於冠狀病毒爆發的嚴重程度的新信息，以及控制疫情或處理其影響的行動等。此外，冠狀病毒的爆發已開始對一般商業活動和世界經濟產生無法確定的不利影響，我們的業務和經營結果可能受到不利影響，以致於冠狀病毒或任何其他大流行病普遍危害全球經濟。

項目2.股票證券的未登記銷售和收益的使用

無。

項目3.高級證券的違約

無。

項目4.礦山安全披露

不適用。

項目5.其他信息

無。

項目6.展品

簽名

根據1934年“證券交易法”的要求，登記人已正式安排由下列簽名人代表其簽署本報告，並經正式授權。