黨衞軍

美國

證券交易委員會

華盛頓特區20549

形式10-Q

終了季度三月三十一日，2020 

或

的過渡時期                    到                    .

委員會檔案編號：001-37923

CRISPR治療公司

(註冊人的確切名稱，一如其章程所指明者)

+41 (0)41561 32 77

(登記人的電話號碼，包括區號)

根據該法第12(B)條登記的證券：

用支票標記説明登記人(1)是否已提交1934年“證券交易法”第13條或第15(D)節要求在過去12個月內提交的所有報告(或要求登記人提交此類報告的較短期限)；(2)在過去90天中，登記人是否一直受到這類申報要求的約束；(2)是的，是的。☒C_☐

通過檢查標記説明註冊人是否已以電子方式提交了條例S-T(本章第232.405節)規則第四零五條規定提交的每一份交互數據文件(或在較短的時間內，註冊人被要求提交此類文件)。☒C_☐

通過檢查標記表明註冊人是大型加速備案者、加速備案者、非加速備案者、較小的報告公司還是新興的增長公司。參見“外匯法案”第12b-2條規則中“大型加速備案者”、“加速申報人”、“小型報告公司”和“新興成長型公司”的定義。

如果是新興成長型公司，請用支票標記表明登記人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守“外匯法”第13(A)節規定的任何新的或經修訂的財務會計準則。☐

用複選標記表明註冊人是否為空殼公司(如“交易法”第12b條第2款所界定)。☐C_☒

截至2020年4月24日，61,017,707註冊人普通股流通股。

在整個季度報告的表10-Q，“公司”，“CRISPR治療”，“CRISPR治療學”，“我們”，“我們”和“我們”，除非上下文另有要求，指的是CRISPR治療公司及其合併子公司。

“CRISPR治療學”是CRISPR治療學公司的註冊商標。“CTX 001”商標^TM，“CTX 110”^TM，“CTX 120”^TM，“和”CTX 130^TM“正在美國待決，”CRISPR治療學“的商標在歐洲聯盟、瑞士和聯合王國待定。本季報表10-Q所載的其他品牌、標識、名稱和商標是其各自所有者的財產。為方便起見，本季報表格10-q所提述的商標、服務標記及商品名稱，不得在表格10-q內出現。^®或^™符號，但這些提述並不表示我們不會根據適用的法律，在最充分的程度上維護我們對這些商標、服務標誌和商品名稱的權利。

前瞻性陳述

這份關於表10-Q的季度報告包含涉及重大風險和不確定性的“前瞻性陳述”。本季度報告中所載的關於表10-Q的所有陳述，除歷史事實陳述外，都是前瞻性陳述。這些表述往往是通過使用諸如“預期”、“相信”、“繼續”、“可能”、“估計”、“預期”、“打算”、“可能”、“計劃”、“預測”、“項目”、“潛力”、“將”、“將”、“會”或這些詞的否定或複數或類似的表達或變體等詞語來識別的，儘管並非所有前瞻性的陳述都包含這些識別詞。本季度報告中關於表10-Q的前瞻性陳述包括但不限於以下方面的陳述：

本季報表10-q中的任何前瞻性陳述 反映我們目前對未來事件或未來財務業績的看法，涉及已知和未知的風險、不確定因素和假設，這些風險、不確定性和假設可能導致我們的實際結果和某些事件發生的時間與前瞻性聲明所表達或暗示的未來結果大不相同。可能導致或導致這種差異的因素包括，但不限於本文中指出的那些因素，以及本季度報告第二部分第1A項(如果有的話)所述的“風險因素”一節中討論的因素，即我們於2020年2月12日向證券交易委員會(SEC)或證券交易委員會(SEC)提交的關於表10-K的年度報告，以及其他SEC文件。你不應依賴前瞻性的陳述作為對未來事件的預測。這種前瞻性的發言只在本報告發表之日發表。我們的前瞻性聲明不反映未來任何收購、合併、處置、合資或投資的潛在影響。

你應該閲讀這份10-Q表格的季度報告，以及我們作為對10-Q表格季度報告的證據而提交的文件，並瞭解到我們未來的實際結果、業績或成就可能與我們預期的大不相同。除法律規定外，我們沒有義務更新任何前瞻性聲明，以反映此類聲明日期之後發生的事件或情況。

投資者和其他人應注意，我們通過我們的投資者關係網站(https://crisprtx.gcs-web.com/)，證券交易委員會文件、新聞稿、公開電話會議和網絡廣播)向投資者公佈實質性信息。我們利用這些渠道和社交媒體，與公眾溝通我們的公司，我們的業務，我們的產品候選人和其他事項。我們在社交媒體上發佈的信息有可能被認為是實質性的信息。因此，我們鼓勵投資者、媒體和其他對我們公司感興趣的人審查我們在我們的投資者關係網站上發佈的社交媒體渠道上的信息。

指數

第一部分-財務資料

項目1.財務報表

CRISPR治療公司

合併資產負債表

(未經審計，單位：千，但股票和每股數據除外)

所附附註是這些未經審計的精簡合併財務報表的組成部分。

2

CRISPR治療公司

精簡的業務和綜合損失綜合報表

(未經審計，單位：千，但股票和每股數據除外)

所附附註是這些未經審計的精簡合併財務報表的組成部分。

3

CRISPR治療公司

股東權益合併報表

(除股票和每股數據外，以千計)

所附附註是這些未經審計的精簡合併財務報表的組成部分。

4

CRISPR治療公司

現金流動彙總表

(未經審計，單位：千)

所附附註是這些未經審計的精簡合併財務報表的組成部分。

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CRISPR治療公司

精簡合併財務報表附註

(未經審計)

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項目2.管理層對財務狀況和經營結果的討論與分析

以下對我們財務狀況和經營結果的討論和分析應與以下內容一併閲讀：(一)本季度報告中其他地方出現的未經審計的合併合併財務報表和相關附註，即表10-Q和(Ii)我們經審計的合併財務報表和相關附註，以及管理層對截至2019年12月31日終了年度表10-K的財務狀況和經營結果的討論和分析，並於2020年2月12日提交證券交易委員會或證券交易委員會。本季度報告中關於表10-Q的部分信息包含在本季度報告的其他部分，包括關於我們業務的計劃和戰略以及對我們業務的影響和潛在影響的信息，包括涉及風險和不確定因素的前瞻性陳述。由於許多因素，包括(但不限於)本季度報告表10-Q的“風險因素”一節和截至2019年12月31日的年度報告表10-K中的“風險因素”部分，我們某些事件的實際結果或時間可能與這些前瞻性陳述所描述或暗示的結果或時間有很大不同。

冠狀病毒(冠狀病毒)

在2020年3月，我們宣佈了一種名為SARS-CoV-2(嚴重急性呼吸綜合徵2)的新病毒的爆發對商業的初步影響，即冠狀病毒，它會導致冠狀病毒病或冠狀病毒。作為冠狀病毒大流行的結果，我們我們經歷過並可能進一步經歷的混亂已經並可能進一步對我們的業務運作以及我們的臨牀前研究和臨牀試驗產生不利影響。具體來説，我們的第1/2階段ctx 001的臨牀試驗都是開放的。嚴重血紅蛋白病 (攀登Thal-111和攀爬SCD-121)目前開放供報名，由於重症監護病房的牀位和相關的醫療資源由於冠狀病毒大流行而受到嚴重限制，目前沒有計劃在這兩項研究中開始使用任何一項研究的額外病人。此外，關於我們的免疫腫瘤學臨牀試驗(目前也已開放供註冊)，研究人員可能不想冒使癌症患者接觸冠狀病毒的風險，因為病人的劑量是在住院環境下進行的。此外，我們供應鏈的某些方面已經中斷，因為我們的某些第三方供應商和製造商為應對冠狀病毒大流行而暫停運作，或在提供服務方面遇到延誤。我們繼續評估這些暫停和延遲將在多大程度上影響我們為臨牀試驗生產產品候選產品的能力，並進行其他研究和開發操作，並保持適用的時間表。冠狀病毒大流行對我們的最終影響商業運作，以及我們的臨牀前研究和臨牀試驗。仍然不確定，可能發生變化，將取決於未來的事態發展，這是無法準確預測的。我們會繼續密切監察有關情況。

概述

我們是一家領先的基因編輯公司，專注於基於CRISPR/Cas9的治療技術的發展。CRISPR/Cas9是一種革命性的基因編輯技術，允許對基因組DNA進行精確、定向的改變。CRISPR/Cas9在基因編輯中的應用是由我們的科學創建者之一伊曼紐爾·夏彭特博士共同發明的，他和她的合作者一起發表了研究成果，闡明瞭細菌中發現的一種自然發生的病毒防禦機制CRISPR/Cas9是如何被用於基因編輯的。我們正在應用這項技術，通過破壞、糾正或調節與這些疾病相關的基因，潛在地治療一組廣泛的罕見和常見疾病。我們相信，我們的科學專長，加上我們的方法，可能會為那些目前的生物製藥方法取得有限成功的病人提供一種全新的高活性和潛在的治療方法。

我們已經在廣泛的疾病領域建立了一系列的治療計劃，包括血紅蛋白病、腫瘤學、再生醫學和罕見疾病。

我們的主要產品候選，CTX 001，是一種研究，自體，基因編輯的造血幹細胞治療，正在評估，以治療輸血依賴性β地中海貧血，或TDT，嚴重鐮狀細胞疾病，或SCD。CTX 001是根據我們和頂點之間的共同開發和共同商業化協議開發的。

我們和頂點正在研究CTX 001在第1/2期開放標籤臨牀試驗，爬升Thal-111，旨在評估單一劑量的CTX 001在18至35歲患者的TDT，非β零/貝塔零亞型的安全性和有效性。試驗中的前兩名患者將按順序進行治療，在等待來自最初兩名患者的數據之前，該試驗將開放給更廣泛的併發註冊。爬升Thal-111的目的是登記多達45名患者，並跟蹤病人大約兩年後輸液。每個病人將被要求參加長期隨訪研究。CTX 001已被美國聯邦藥物管理局(FDA)授予治療TDT的快車道指定，並被歐洲委員會授予孤兒藥物指定(或ODD)。正在全球多個臨牀試驗地點進行註冊。在2019年第四季度，我們公佈了使用CTX 001和TDT治療的第一位患者的初步臨牀數據，並將CTX 001的TDT患者人數擴大到包括β0/β0 0亞型。

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我們和頂點還在第1/2期開放標籤臨牀試驗中研究CTX 001，該試驗旨在評估單劑量CTX 001在18至35歲嚴重SCD患者中的安全性和有效性。類似於β地中海貧血的試驗，試驗中的前兩名病人將按順序進行治療，在等待最初兩名患者的數據之前，試驗將開始。為更廣泛的併發註冊。爬升SCD-121的目的是登記多達45名患者，並跟蹤病人大約兩年後輸液。每個病人將被要求參加長期隨訪研究。CTX 001已被FDA授予快車道指定用於治療SCD，也被歐洲委員會授予ODD。正在全球多個臨牀試驗地點進行註冊。在2019年第四季度，我們公佈了第一位接受CTX 001合併嚴重SCD治療的患者的初步臨牀數據。

此外，我們正在開發基於基因編輯技術的汽車T細胞產品候選產品組合。

CTX 110。我們的主要候選基因CTX 110是一種健康供體基因編輯的異基因CAR-T療法，針對CD 19+惡性腫瘤的簇分化19或CD 19。CTX 110正在進行第一階段臨牀試驗，旨在評估CTX 110治療復發或難治性B細胞惡性腫瘤的安全性和有效性。這一多中心、開放標籤的臨牀試驗旨在招募多達95名患者，並對CTX 110的幾種劑量水平進行調查。該試驗目前正在全球多個臨牀試驗地點註冊。

CTX 120。CTX 120是一種以B細胞成熟抗原為靶點的健康供體基因編輯的同種異體CAR-T療法.CTX 120正在進行第一階段的臨牀試驗，旨在評估CTX 120治療複發性或難治性多發性骨髓瘤的安全性和有效性。這一多中心、開放標籤的臨牀試驗旨在招募多達80名患者，並對CTX 120的幾種劑量水平進行調查。目前正在進行審判。

CTX 130。CTX 130是一種健康的供體基因編輯的異基因CAR-T治療，針對分化成簇的70，或CD 70，一種抗原表達於各種實體腫瘤和血液惡性腫瘤。CTX 130正被開發用於治療兩種實體腫瘤，如腎細胞癌、T細胞和B細胞惡性血液病。

鑑於CRISPR/Cas9有許多潛在的治療應用，我們已經在戰略上合作，通過獲取特定的技術和/或疾病領域的專門知識，擴大我們可以追求和加快項目發展的跡象。我們保持着三種廣泛的戰略夥伴關係，在特定的疾病領域發展基於基因編輯的治療技術。

頂點。我們於2015年與頂點製藥有限公司和某些子公司建立了初步合作協議，重點是TDT、SCD、囊性纖維化和選擇其他適應症。2017年12月，我們與頂點達成了聯合開發和商業化協議，作為合作的一部分，共同開發和共同商業化CTX 001。在2019年6月，我們擴大了合作範圍，一項戰略合作和許可證協議，用於開發和商業化用於處理Duchenne型肌營養不良和1型肌營養不良.

ViaCyte。我們於2018年9月與ViaCyte公司(ViaCyte，Inc.)簽訂了“ViaCyte合作協議”(ViaCyte)，以尋求基因編輯的異基因幹細胞療法的發現、開發和商業化，以治療糖尿病。ViaCyte的幹細胞能力和我們的基因編輯能力的結合，有潛力使β細胞替代產品能夠為患者提供持久的益處，而不需要免疫抑制。

拜耳。在2019年第四季度，我們進行了一系列交易，或拜耳交易，根據這項交易，我們和拜耳終止了我們2015年的協議，該協議創建了一家合資公司Casebian治療有限責任夥伴關係(CasebiaTreativePartnershipPartnership，簡稱Casebia)，旨在發現、開發和商業化CRISPR/Cas9基因編輯療法，以治療出血障礙、自身免疫性疾病、失明、聽力損失和心臟病的遺傳原因。與此相關，凱斯比亞公司成為我們公司的全資子公司。我們和拜耳還簽訂了一項新的期權協議，根據這一協議，拜耳可以選擇共同開發和共同商業化兩種產品，用於診斷、治療或預防某些自身免疫性疾病、眼疾或血友病--在特定時期內，或在特定情況下，專門授權這類可選擇的產品。

關於我們與ViaCyte的安排的關鍵條款，請參閲我們2019年12月31日終了年度10-K表年度報告中我們合併財務報表的附註7。關於我們與頂點和拜耳的安排的關鍵條款，請參閲本季度10-Q表報告中未審計的合併財務報表附註5。

自2013年10月成立以來，我們已將大量資源用於我們的研究和開發工作，確定潛在的產品候選人，開展藥物發現和臨牀前開發活動，建設和保護我們的知識產權，組織和配置我們的公司，業務規劃，籌集資金，併為這些業務提供一般和行政支持。到目前為止，我們主要通過私募發行優先股、普通股發行、可轉換貸款和與戰略合作伙伴的合作協議為我們的業務提供資金。

到目前為止，我們的所有收入都是合作收入。由於來自頂點和凱斯比亞的合作收入，我們在截至2019年12月31日的年度中實現了盈利，但我們不希望在未來幾年保持盈利能力。除2019年12月31日終了的一年外，自成立以來，我們每年都發生重大的淨營業虧損，預計

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在可預見的將來繼續發生淨經營虧損。到2020年3月31日，我們$889.7百萬現金和現金等價物以及累計赤字$294.4百萬。我們預計在未來幾年內將繼續承擔大量開支和不斷增加的經營損失。我們的淨虧損可能在每個季度和一年之間大幅波動。我們預計，隨着我們繼續開展目前的研究方案和開發活動，我們的開支將大幅增加；尋求確定更多的研究方案和更多的產品候選人；開展初步藥物應用，支持臨牀前研究，併為我們的產品候選人啟動臨牀試驗；為我們確定和開發的任何其他產品候選人啟動臨牀前測試和臨牀試驗；維護、擴大和保護我們的知識產權產業；進一步開發我們的基因編輯平臺；僱用更多的研究、臨牀和科學人員；以及承擔與作為一家上市公司經營有關的額外費用。

財務概覽

收入

到目前為止，我們還沒有從產品銷售中獲得任何收入，而且預計在不久的將來也不會這樣做。截至2020年3月31日和2019年3月31日這三個月的確認收入並不可觀。有關我們收入確認政策的更多信息，請參閲我們於2020年2月12日向SEC提交的截至2019年12月31日的表格10-K年度報告中的附註2，“重大會計政策摘要”，以及本季度報告中未審計的合併財務報表附註5(表10 Q)

研發費用

研究和開發費用主要包括我們的研究活動的費用，包括我們的產品發現工作和產品候選人的開發費用，其中包括：

R搜索和開發費用按已發生的費用計算。未來將收到的研發產品或服務的不可退還預付款將被推遲並資本化。資本化金額在交付相關貨物或提供服務時支出。此時，我們無法合理地估計或知道為完成我們可能確定和開發的任何產品候選產品的開發所必需的努力的性質、時間或估計成本。這是由於與開發這類產品候選人有關的許多風險和不確定性，包括以下方面的不確定性：

改變這些變量中任何一個關於開發任何產品候選人的結果，或隨後我們可能成功開發的任何產品候選產品的商業化，都會大大改變與開發該產品候選產品有關的成本、時間和可行性。

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除了我們與頂點合作的活動，以及某些安排我們有與凱斯比亞之前拜耳交易，我們不跟蹤研究和開發成本的一個項目的基礎上。

研發活動是我們商業模式的核心。我們預計，在可預見的將來，我們的研究和開發成本將大幅增加，因為我們目前的開發項目取得了進展，新的項目也增加了，而且我們還在繼續準備監管文件。這些增加可能包括與實施和擴大臨牀試驗地點和相關的病人登記、監測、項目管理和目前及未來臨牀試驗的製造費用有關的費用。此外，我們預計，我們的研究和開發費用將在未來期間增加，因為我們在與ViaCyte的合作下承擔了與研究和開發活動有關的額外費用。

一般費用和行政費用

一般費用和行政費用主要包括與僱員有關的開支，包括高管、財務、會計、業務發展和人力資源職能人員的工資、福利和基於公平的薪酬。其他重大費用包括不包括在研究和開發費用中的設施費用、與專利和公司事項有關的法律費用以及會計和諮詢服務費用。

我們預計，我們的一般和行政開支將在未來增加，以支持持續的研究和開發活動，我們的產品候選人的潛在商業化，以及增加作為一家上市公司的經營成本。此外，我們預計，與補償第三方專利相關費用相關的費用將增加，因為我們的某些在許可的知識產權。

業務結果

截至2020年3月31日和2019年3月31日三個月的比較(千)：

合作收入

截至2020年3月31日和2019年3月31日這三個月的合作收入並不算可觀。 有關詳情，請參閲本季報表10-Q所載未經審計的合併合併財務報表附註5。

研發費用

截至2020年3月31日的三個月，研發費用為5，420萬美元，而截至2019年3月31日的三個月，研發費用為3，380萬美元。增加約2 040萬美元的主要原因如下：

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一般費用和行政費用

截至2020年3月31日的三個月，一般和行政開支為1，950萬美元，而截至2019年3月31日的3個月，這一數字為1，490萬美元。增加約460萬美元的主要原因如下：

其他收入淨額

截至2020年3月31日的三個月，其他收入為420萬美元，而截至2019年3月31日的三個月的收入為10萬美元。這一變化主要是由於截至2020年3月31日的三個月現金和現金等價物賺取的利息收入。

流動性與資本資源

截至2020年3月31日，我們的現金和現金等價物約為8.897億美元，其中約8.408億美元是在美國境外持有的。在2020年4月，我們 收到了與頂點2019年合作協議有關的2 500萬美元付款。請參閲本季度報告表10-Q中未審計的合併財務報表中的注5“重大合同”以供討論。

自成立以來，我們的業務主要造成虧損和累積負現金流，截至2020年3月31日，我們的累計赤字為2.944億美元。我們預計，至少在未來幾年內，我們將繼續遭受損失。我們預計，我們的研究和開發以及一般和行政開支將繼續增加，因此，我們將需要更多的資本來資助我們的業務，我們可以通過公共或私人股本或債務融資、戰略合作或其他來源籌集資金。

所需經費

我們對資本的主要用途是研究和開發活動、補償和有關費用、實驗室和有關用品、法律和其他管理費用、專利起訴和維護我們的許可知識產權的費用和一般管理費用。我們期望與我們正在進行的活動相比，我們的費用將增加，特別是在我們繼續進行研究和開發及臨牀前活動，並開始進行臨牀前研究以支持初步藥物應用的情況下。此外，我們預計會招致額外的成本，作為一家上市公司的運作。

由於我們的研究項目仍處於發展的早期階段，而且這些努力的結果是不確定的，因此我們無法估計成功完成任何當前或未來產品候選產品的開發和商業化所需的實際數額，如果獲得批准，也不能估計我們是否或何時能夠實現盈利。在我們能夠產生可觀的產品收入之前，如果有的話，我們期望通過我們的合作協議中的股本、債務融資和收到的付款來滿足我們的現金需求。根據我們與頂點的合作，我們有權獲得研究費用。此外，我們有資格賺取付款，在每種情況下，在每個產品的基礎上，我們與頂點合作。除了這一資金來源外，我們沒有任何已承諾的外部流動資金來源。我們打算在市場條件對我們有利的情況下，考慮通過出售股票或債務證券來籌集額外資金的機會。然而，由於冠狀病毒大流行，他對我們的普通股和其他生物製藥公司的交易價格一直波動很大。因此，我們可能面臨通過出售普通股籌集資金的困難，或者這種出售可能是在不利的條件下進行的。此外，由於冠狀病毒的傳播，經濟衰退、蕭條或其他持續不利的市場事件可能會對我們的業務和我們普通股的價值產生重大和不利的影響。如果我們日後透過出售股本或債務證券來籌集額外資金，我們的股東的權益便會被稀釋，而這些證券的條款可能包括清盤或其他對現有股東權益有不利影響的優惠。如果我們將來通過合作安排籌集更多資金，我們可能不得不放棄對我們的技術、未來收入來源或產品候選人的寶貴權利，或者以對我們不利的條件授予許可證。如果我們在需要時無法通過股權或債務融資籌集額外資金，我們可能需要推遲、限制、減少或終止我們的產品開發或今後的商業化努力，或授予我們開發和推銷我們本來希望開發和推銷的產品的權利。

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展望

根據我們的研究和發展計劃以及我們對項目進展的時間預期，我們預計現有的現金將使我們能夠至少在今後24個月內支付我們的運營費用和資本支出，而不影響我們在與頂點合作下可能獲得的任何額外收益以及我們可能完成的任何其他籌資交易。我們的估計是基於可能被證明是錯誤的假設，我們可以比我們預期的更快地使用我們的資本資源。鑑於我們需要額外的資金，以支持我們的長期臨牀發展的項目，我們打算考慮額外的融資機會，當市場條件對我們有利。

我們的創收和盈利能力在很大程度上取決於我們在許多領域的成功，包括：開發我們的交付技術和基因編輯技術平臺；選擇合適的產品候選人進行開發；完成選定產品候選人的研究和臨牀前和臨牀開發；為我們完成臨牀試驗的產品候選人獲得監管批准和營銷授權；為產品候選人制定可持續和可擴展的製造流程；啟動產品候選人並將其商業化，為此我們直接或與合作者或合作者或獲得市場認可；如果獲得批准，我們的產品經銷商候選人將獲得市場認可；解決任何相互競爭的技術和市場發展；在我們可能參加的任何合作、許可或其他安排中談判有利的條件；與我們的合作者和許可人保持良好的關係；維護、保護和擴大我們的知識產權財產，包括專利、商業祕密和技術；吸引、僱用和留住合格的人員。

現金流量

下表提供了以下每一時期(以千計)的現金流動情況：

用於經營活動的現金淨額

在截至2020年3月31日的三個月中，用於經營活動的淨現金為5 220萬美元，而截至2019年3月31日的3個月使用的現金為4 370萬美元。用於經營活動的現金增加了840萬美元，主要是因為淨虧損增加了2 130萬美元，這主要是由於我們的臨牀和臨牀前階段項目支出增加，以及工資和工資相關支出增加，以支持總體增長。這項增加被非現金開支增加560萬元及經營資產及負債淨變動增加7.3元所抵銷。

用於投資活動的現金淨額

在截至2020年3月31日的三個月中，用於投資活動的淨現金為300萬美元，而截至2019年3月31日的三個月則為110萬美元。用於投資活動的淨現金的增加主要包括購買財產和設備。

融資活動提供的現金淨額

截至2020年3月31日的三個月，融資活動提供的淨現金為110萬美元，而截至2019年3月31日的三個月為2570萬美元。截至2020年3月31日止的三個月，融資活動提供的現金淨額包括期權行使收益，扣除發行成本。在截至2019年3月31日的三個月中，融資活動提供的淨現金包括與Jefferies有限責任公司簽訂的一項市場銷售協議發行普通股的收益，該協議在扣除70萬美元佣金後，產生了2 390萬美元的淨現金收益，以及行使股票期權。

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合同義務

我們在截至2019年12月31日的年度報告中報告了我們合同義務和承諾的披露情況，該報告於2020年2月12日提交給美國證交會。與我們以前在表格10-K的年度報告中披露的合同承諾和義務相比，沒有發生重大變化。

表外安排

截至2020年3月31日，我們沒有任何可適用的SEC規則所定義的表外安排。

關鍵會計政策與重大判斷和估計

對我們的財務狀況和經營結果的討論和分析是基於我們根據美國公認會計原則編制的財務報表。我們相信，幾項會計政策對於瞭解我們的歷史和未來業績非常重要。我們認為這些政策是至關重要的，因為這些具體領域通常要求我們對我們作出估計時不確定的事項作出判斷和估計，而不同的估計-這些估計也是合理的-可以使用。在持續的基礎上，我們評估我們的估計和判斷，包括更詳細地描述在下面。我們的估計依據的是歷史經驗和其他我們認為在當時情況下是合理的特定市場或其他有關假設，這些假設的結果構成了對其他來源不太明顯的資產和負債的賬面價值作出判斷的基礎。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計不同。

我們認為，我們最關鍵的會計政策是與收入確認、可變利益實體和基於股權的薪酬有關的會計政策，我們的會計政策在我們於2020年2月12日提交給SEC的截至2019年12月31日的10-K表格年度報告中沒有任何變化。

最近的會計公告

請參閲本季度報告表10-Q中未審計的濃縮合並財務報表附註1，以討論最近的會計聲明。

第三項.市場風險的定性和定量披露

利率敏感性

現金和現金等價物主要以現金存款和貨幣市場基金持有。我們的現金及現金等價物的公允價值不會受到利率增減的顯著影響，這主要是由於這些工具的短期性質。

外幣匯率風險

由於我們的外國業務，我們面臨外匯匯率變動的風險，主要是瑞士法郎和英鎊對美元的匯率變動。目前的風險敞口主要來自現金、應付賬款以及公司間應收賬款和應付款。外匯匯率的變化影響了我們的綜合業務報表，扭曲了各期之間的比較。迄今為止，外匯交易損益對我們的財務報表並不重要，我們也沒有從事任何外幣對衝交易。

項目4.控制和程序。

管理層對我們的信息披露控制和程序的評估

我們保持信息披露控制和程序，旨在確保我們根據1934年“證券和交易法”提交或提交的報告中所要求披露的信息在證券交易委員會規則和表格規定的時限內記錄、處理、彙總和報告，(2)積累並傳達給我們的管理層，包括我們的首席執行官和首席財務官，以便及時作出關於所需披露的決定。

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截至2020年3月31日，我們的管理層在我們的首席執行官和首席財務官的參與下，評估了我們根據1934年“證券和交易法”第13a-15(E)條和第15d-15(E)條規定的披露控制和程序的有效性。我們的管理層認識到，任何管制和程序，無論其設計和運作如何完善，都只能為實現其目標提供合理的保證，而管理層在評估可能的管制和程序的成本效益關係時必然運用其判斷。我們的首席執行官和首席財務官根據上文所述的評估得出結論：2020年3月31日，我們的披露管制和程序在合理的保證水平上是有效的。

財務報告內部控制的變化

在截至2020年3月31日的季度內，我們對財務報告的內部控制沒有變化，因為根據1934年“證券交易法”頒佈的規則13a-15(F)和15(D)-15(F)對此作了界定，這些規定對財務報告的內部控制產生了重大影響或相當可能產生重大影響。

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第二部分-其他資料

項目1.法律程序

我們可能不時參與與一般業務所引起的申索有關的訴訟或其他法律程序。我們管理層認為，目前沒有任何針對我們的索賠或訴訟可能對我們的業務產生重大不利影響。

我們在2019年12月31日終了的財政年度年度報告第10-K表的“第3項.法律程序”中披露的法律程序沒有實質性進展。於2020年2月12日提交給美國證交會。

項目1A。危險因素

在……裏面鑑於導致冠狀病毒疾病2019年(即冠狀病毒)的SARS-CoV-2在美國和全球迅速蔓延，我們正在更新和補充我們以前在2019年12月31日終了年度年度報告第1A項中披露的危險因素，該報告於2020年2月12日提交證券交易委員會，以增加以下新的風險因素：

我們的業務可能受到持續不斷的冠狀病毒大流行的不利影響。

我們的業務可能會受到一些地區的健康流行病的不利影響，在這些地區，我們有集中的臨牀試驗場所或其他商業活動，並可能對我們所依賴的第三方製造商和CRO的運作造成重大幹擾。例如，從2019年年底開始，一種名為SARS-CoV-2(嚴重急性呼吸綜合徵冠狀病毒2)的新型病毒的爆發，或冠狀病毒，導致2019年冠狀病毒疾病，即冠狀病毒，已經演變成全球大流行。截至2020年3月底，冠狀病毒已擴散到世界大多數地區。

由於冠狀病毒大流行，我們已經並可能進一步經歷幹擾，這些中斷已經並可能進一步影響我們的業務、臨牀前研究和臨牀試驗，包括：

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高度流行的冠狀病毒繼續迅速發展。冠狀病毒大流行對我們的業務活動的最終影響是高度不確定的，可能會發生變化，並將取決於未來的事態發展，這些事態發展是無法準確預測的，包括流行病的持續時間、政府採取的額外或修改的行動、將出現的關於冠狀病毒的嚴重性和影響的新信息以及為遏制冠狀病毒或處理其短期和長期影響而採取的行動等。我們還不知道對我們的業務，我們的臨牀試驗，我們的研究計劃，醫療系統或全球經濟的潛在延遲或影響的全部程度。我們會繼續密切監察有關情況。

我們在2020年2月12日向SEC提交的10-K表格年度報告中披露的風險因素沒有其他實質性變化。有關我們所面對的額外風險及不明朗因素，請參閲年報第一部份第1A項，這些風險及不明朗因素可能會對我們的業務前景、財務狀況及經營結果造成重大不良影響。

項目2.未登記的股本收益銷售和收益的使用

2020年2月25日，我們與一傢俬營公司簽訂了許可協議和股份購買協議，根據該協議，我們獲得了某些技術的許可，並於2020年3月11日，發以該公司17，830股普通股為代價進行許可.根據1933年“證券法”第4(A)(2)條的規定，股票的要約、出售和發行是不涉及公開發行的發行人的交易。

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項下5. 其他信息

如本季報表10-Q及第一部分第2項(管理層對財務狀況及經營結果的討論及分析)所載未經審計的合併財務報表附註5所披露，我們獲得$25.0根據2019年合作協議，在2020年第一季度實現第一個里程碑。

項目6.展品

作為本季度報表10-Q的一部分提交的展品列於下面的展覽索引中。

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簽名

根據1934年“證券交易法”的要求，登記人已正式安排由下列簽名人代表其簽署本報告，並正式授權。

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