美國

證券交易委員會

華盛頓特區20549

表格10-K

根據1934年“證券交易法”第13或15(D)節提交的年度報告

截至2019年12月31日的財政年度

或

O根據1934年“證券交易法”第13或15(D)節提交的過渡報告

的過渡時期

佣金檔案編號：001-34058

Capricor治療公司

(註冊人的確切名稱，如其約章所指明的 )

威爾希爾大道8840號，2^Nd加州貝弗利山莊90211樓

(首席執行官辦公室地址(包括郵政編碼)

(310) 358-3200
(登記員的電話號碼，包括區號)

根據該法第12(B)條登記的證券：

根據該法第12(G)節登記的證券：無

如果 註冊人是著名的經驗豐富的發行人，按照“證券法”第405條的定義，請用複選標記表示。是的x 否

如果不要求登記人根據該法第13條或第15(D)條提交報告，請用複選標記表示。是x 否

通過檢查標記表明登記人(1)是否在前12個月(或登記人被要求提交這類報告的較短期限)期間提交了1934年“證券交易法”第13條或第15(D)節要求提交的所有報告，(2)在過去90天中受到這種申報要求的約束。X--是的-否

通過檢查標記説明註冊人是否已以電子方式提交了在過去12個月內根據規則 S-T(本章第232.405節)所要求提交的每個交互式數據文件(或在較短的時間內要求註冊人提交此類文件)。是x否o

通過檢查標記指示註冊人是大型加速備案者、加速備案者、非加速備案者、較小的報告公司還是 新興增長公司。參見“外匯法案”第12b-2條中“大型加速備案”、“加速申報”、“較小 報告公司”和“新興增長公司”的定義。

如果一家新興的成長型公司， 用複選標記表示登記人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據“外匯法”第13(A)節規定的任何新的或訂正的 財務會計準則。高雄

通過檢查標記指示註冊人是否為 a shell公司(如“交易法”規則12b-2所定義)。是x 否

截至2019年6月30日，註冊人的非附屬公司持有的註冊人普通股 的總市值約為8，768，243美元，根據2019年6月28日在納斯達克資本市場上公佈的登記人普通股每股3.32美元的最新報告， 的市值約為8，768，243美元。

截至2020年3月27日，已發行和發行的註冊人普通股有89088506股，票面價值為每股0.001美元。

目錄

在本年度報告表格10-K中提到“ 公司”、“Capricor治療學”、“我們”、“我們”或“我們”，指的是特拉華州的Capricor治療公司及其子公司，除非上下文另有説明。

前瞻性陳述

這份關於表10-K的年度報告包含1933年“證券法”第27A條、“證券法”、1934年“證券交易法”第21E節或“交易法”所指的“前瞻性陳述”。前瞻性的 報表僅僅是預測，提供了我們當前對未來事件和財務執行情況的預期或預測， 可以通過使用前瞻性術語來識別，包括“相信”、“估計”、“預期”、“預期”、“計劃”、“潛力”、“項目”、“打算”、“ ”、“將”或“應該”等術語，或者在每種情況下都是負面的，或其他變體或類似的 術語，儘管這些詞的缺失並不一定意味着語句不具有前瞻性。前瞻性聲明包括並非歷史事實的所有事項，幷包括(但不限於)關於我們藥物候選人發展情況的聲明，包括我們期望對我們的產品候選人進行、發起和完成臨牀試驗的情況；預期或開始進行臨牀試驗的日期；調查新藥的申請、類似的計劃或預測；對我們的藥物候選人的管制批准；我們使用臨牀研究中心、第三方製造商和其他承包商；我們為潛在產品的研究、開發和商業化尋找合作伙伴的能力；我們製造臨牀和商業產品的能力；我們保護我們的專利和其他知識產權的能力；我們推銷我們任何產品的能力；我們預計的經營虧損；税收對我們業務的影響。, 包括我們利用淨營運虧損的能力；利用我們與其他公司和研究機構競爭的能力；潛在的戰略交易對我們業務的影響；醫生、病人或付款人接受我們的產品，以及我們的產品候選人是否可以得到補償；我們吸引和留住關鍵人員的能力；我們股價的波動；我們繼續作為一個持續經營的企業的能力；以及本年度報告中關於 表10-K中詳述的其他風險和不確定因素，題為“風險因素”一節。。這些陳述受到風險和不確定性的影響，這些風險和不確定性可能導致實際結果和事件與這種前瞻性陳述所表達或暗示的結果和事件大不相同。我們告誡 讀者不要過分依賴這些前瞻性的報表，因為這些報表只反映了管理部門截至本年度報告的日期(表10-K)的分析。

我們打算所有前瞻性聲明都要遵守1995年“私人證券訴訟改革法”的安全港條款。前瞻性 語句受許多風險和不確定性的影響，這些風險和不確定性可能導致我們的實際結果與前瞻性語句所表示或暗示的任何未來 結果大不相同。製藥和生物技術公司在高級臨牀試驗中遭受了重大挫折，即使在取得了有希望的早期試驗結果和臨牀前研究之後。從此類臨牀試驗中獲得的 數據容易受到不同解釋的影響，這些解釋可能會延遲、限制或阻止監管機構的批准。作者明確建議讀者審查和考慮某些風險因素，其中包括：(1)我們成功地為我們的產品候選者進行臨牀和臨牀前試驗的能力；(2)我們獲得必要的監管 批准以開發、製造和銷售我們的產品候選產品的能力，無論是在加速的基礎上還是在根本上；(3)我們的能力 能夠籌集更多的資本或以優惠的條件許可我們的產品，(4)我們有能力按時和按預算執行我們的發展計劃，(5)我們確定和獲得更多的產品候選人的能力，(6)我們籌集足夠的 資本來資助我們的業務的能力，(7)我們保護我們的知識產權的能力，和(8)我們作為一家上市公司遵守法律 和管理要求的能力。雖然我們相信表格10-K的前瞻性報表 所依據的假設是合理的，但任何假設都可能是不準確的，因此不能保證這些陳述是準確的。鑑於本文所包含的前瞻性 聲明所固有的重大不確定性。, 列入這些資料不應被我們或任何其他人認為這種聲明或我們的目標和計劃所述的結果或條件將得到實現。此外，過去的業績 在業務和股價不一定表明未來的表現。除適用的 法律或規則所要求的範圍外，我們不承諾更新任何前瞻性聲明，或公開宣佈對任何前瞻性 語句的修改，無論是由於新的信息、未來事件或其他原因。

下列討論應連同本年度報告(表格10-K)所載的合併財務報表和相關綜合説明一併閲讀。2019年12月31日終了年度的結果不一定表明今後可能取得的成果。

第一部分

公司概況

Capricor治療學公司是一家臨牀階段的生物技術公司，致力於發現、開發和商業化一流的治療疾病的生物療法，重點是杜氏肌營養不良症(DMD)和其他罕見疾病。

我們目前正在與我們的產品候選產品CAP-1002在美國進行 希望-2期臨牀試驗，這是一種由心臟細胞衍生的治療方法， 正被用於治療晚期DMD患者。我們計劃在2020年第二季度公佈“希望-2”的最後12個月數據。在收到這些數據後，如果是肯定的，我們計劃繼續進行下一階段的發展，爭取潛在的 登記，其中可能包括尋求林業發展局的批准，以及無論這種批准是否是在希望-2之後獲得的，我們打算建立夥伴關係，進行第三階段的試驗。

此外，我們已經開始開發我們的外胚層平臺技術作為下一代疫苗和治療研究各種疾病 。

我們的技術

心肌源性細胞(CAP-1002)

我們的核心治療技術(br}基於心臟源性細胞(Cdcs)，這是一種心臟源性細胞療法，首次在Capricor的科學創始人Eduardo Marbán博士的學術實驗室中被發現。自2007年首次出版以來，cdcs已成為100多份同行評審的科學出版物的主題，並在多項臨牀試驗中對大約150名人體受試者進行了管理。CDCs已被證明具有強大的免疫調節活性，並能改變免疫系統的 活性以促進細胞再生。我們已經開發了異基因CDCs(CAP-1002)作為治療Duchenne型肌營養不良症(DMD)的候選產品，並研究了它們對骨骼和心臟功能的影響。臨牀前 和臨牀數據支持以CDCs作為治療手段來解決心臟或骨骼肌損傷的治療概念。

在多種心臟損傷的臨牀前實驗模型中，CDCs具有刺激細胞增殖和血管生長，抑制 程序性細胞死亡和瘢痕形成的作用。Cedars-Sinai醫學中心(CSMC)公佈的數據首次證明瞭CDCs在DMD小鼠模型中的有效性，表明其骨骼和心臟的改善可直接歸因於CDCS的治療。這些數據還提供了進一步的證據，證明CDCs通過首先減少炎症，從而促進組織修復和再生(br})，從而形成新的健康肌肉，如DMD小鼠模型所示。

CDCs來源於心臟的 心球，即cps，它是來自心臟的自貼壁多細胞團簇。CDCs足夠小， 在可接受的劑量範圍內，它們可以被注入冠狀動脈或外周血管。Capricor進行了臨牀研究，以確定通過冠狀動脈內注射或外周靜脈途徑看來安全的CDC劑量範圍。

雖然CDCs來源於已故的人類供體(異基因來源)或直接從受體患者自身(自體 來源)取出的心臟組織(自體來源)，但從這兩種來源製造CDCs的方法是相似的。

Capricor公司專有的 製造方法致力於生產治療劑量的CDCs，以提高心臟和骨骼 肌的再生能力，目的是改善心臟和骨骼肌的功能。Capricor擁有來自三個學術機構的專門的知識產權許可證 ，包括CDCS和CSP，並且作為產品候選也正在尋求與CDCS 有關的知識產權。

外顯子

我們的臨牀前資料(br}表明，心肌層衍生細胞通過分泌細胞外小泡來調節其大部分的治療活動。 胞外小泡，包括外小體和微囊泡，是由大多數細胞分泌的納米級膜囊泡，含有特徵性脂質、蛋白質和核酸(如mRNA和microRNAs)。它們可以通過膜受體的 結合和激活或通過將它們的貨物傳送到靶細胞的胞漿來發出信號。

外顯子作為信使，調節鄰近或遠處細胞的功能，並已被證明具有調節細胞存活、增殖、炎症和組織再生等功能。此外，臨牀前的研究表明，外源性外植體可以改變 細胞的活動，從而支持他們的治療潛力。他們的大小，低或零免疫原性和溝通能力 的母語，有可能使他們成為令人興奮的新型治療劑，有可能擴大我們的 能力，以解決複雜的生物反應。由於外顯子是一種無細胞物質，它們可以被儲存、處理、重組 ，並以類似於普通生物製藥產品(如抗體)的方式進行管理。

我們的戰略

我們的戰略是發現、發展和商業化一流的細胞衍生療法來治療疾病.我們正在積極開發的藥物 由CAP-1002(異基因CDCs)和我們的外顯子技術組成。我們認為cdc-exosome 主要負責我們的細胞治療產品的作用機制。我們現在的定位是推動 我們的exosome產品候選成為臨牀開發的平臺技術。此外，我們還在探索公司的潛在戰略選擇，以及我們的產品候選人。

我們的產品候選人

我們的候選藥物 正處於積極發展的不同階段，包括CAP-1002，我們的CDC衍生細胞，以及我們的外胚體技術。在 2018年，我們開始登記的DMD患者在第二階段的臨牀試驗CAP-1002稱為希望-2。Cap-1002也是我們之前進行的三次臨牀試驗的主題。目前還在CSMC贊助的另外兩項試驗(Br}中對Cap-1002進行調查，這兩項試驗是研究心臟衰竭並保留射血分數的迴歸試驗和研究肺動脈高壓的Alpha試驗( )。雖然我們不是這兩項試驗的發起人，但我們提供調查產品供審判使用。我們還在對各種適應症的臨牀前研究中對我們的外體進行評估，以期在2020年第二季度對外胚體中的Duchenne肌營養不良症提出一份IND文件。

下表總結了我們的活動 產品開發程序：

*美國食品和藥物管理局(FDA)已批准孤兒藥物、再生醫學高級療法(RMAT)和罕見兒科疾病(CAP-1002 )用於治療DMD。

**我們完成了開放標籤擴展，或OLE，為通常的 關心唯一的比較器的希望-杜興審判。

*我們正計劃進行一次OLE會議，通常只考慮希望-2審判的比較國 臂。

杜氏肌營養不良的背景

DMD是一種罕見的肌營養不良症，導致肌肉變性和過早死亡。全世界大約每3 600名男嬰中就有1名患有DMD，估計在美國約有15 000至20 000名男孩和青年男子患有這種疾病。DMD是由基因突變引起的功能性肌營養不良蛋白缺乏所致。肌營養不良蛋白(Dystrophin)是肌肉細胞的重要結構成分，它的缺乏使它們更容易受到損傷，並逐漸死亡。此外，肌細胞中缺乏dystrophin會導致明顯的細胞損傷，並最終導致肌肉細胞死亡和纖維 替換。在DMD患者中，心肌細胞逐漸死亡，取而代之的是瘢痕組織。這種心肌病最終導致心臟衰竭，目前是DMD患者死亡的主要原因。

DMD患者從早期開始就有進行性肌肉無力。一般情況下，在生命的第一個十年後就會出現行走功能的喪失，最終患者會出現呼吸衰竭和心臟衰竭。他們的壽命縮短，平均不到30年。 DMD患者每年的護理費用非常高，並且隨着疾病的進展而增加。因此，我們相信DMD 對我們的領先產品候選人來説是一個重要的市場機會。

治療Duchenne 肌營養不良的第1002章：

根據我們對CAP-1002在DMD前臨牀模型中所見的作用機制的認識，我們認為CAP-1002在促進肌肉再生的同時，有可能減少炎症和肌肉退化，並將 轉化為長期保持肌肉功能的病人。臨牀前小鼠研究提供了在DMD環境下給予CAP-1002的外周靜脈給藥途徑的數據，其中CDCS是CAP-1002的有效成分，具有增強運動能力和膈肌功能的作用。

我們目前正在開發用於治療DMD的 CAP-1002。我們於2017年完成了積極希望--Duchenne第一/二階段的審判，隨後於2018年開始了 希望-第二階段的審判。我們在2019年第三季度公佈了“希望-2”的中期6個月業績，我們計劃在2020年第二季度公佈最後12個月的業績。我們關於DMD的CAP-1002臨牀開發的進一步計劃，包括我們進行第三階段試驗的決定，將以從林業發展局收到的最後指導為基礎，如果我們決定走這條道路和(或)我們與另一家公司合作，推動發展用於DMD的CAP-1002以及其他因素，其中一些因素目前尚不清楚，我們就有能力獲得進行試驗所需的資金。在收到來自希望-2的最後12個月數據後，我們計劃要求與FDA舉行另一次會議，討論下一階段的發展，其中可能包括尋求FDA的批准。

二期希望-2臨牀試驗

希望-2是一個隨機，雙盲，安慰劑對照的臨牀試驗，正在美國的多個地點進行。到目前為止， 我們已經隨機化了20名患者，希望--2項臨牀試驗。臨牀試驗旨在評價重複劑量、靜脈劑量或靜脈劑量CAP-1002對有骨骼肌損傷證據的男孩和青年男性的安全性和有效性，而不論其是否處於動態狀態，且使用穩定的全身糖皮質激素方案。雖然有許多臨牀倡議在 dmd，希望-2是少數關注於非流動病人的其中之一。這些男孩和年輕人正在尋求維持他們的手臂和手的功能 ，Capricor先前對一次冠狀動脈內劑量CAP-1002的研究提供了初步的證據證明CAP-1002可以幫助DMD患者保留或減緩上肢功能的喪失。

希望-2試驗的主要功效 終點是病人執行與日常生活活動(br}有關的體力勞動的能力的相對變化，對他們的生活質量很重要。這些能力將通過上肢測試或Pul測試來衡量。在希望-2的研究中，我們正在通過Pul 1.2和2.0版本來評估這些內容。希望-2是集中在 的中層維度的Pul，評估能力使用肌肉從肘部到手，這是必不可少的 操作輪椅和其他日常功能。在希望-2，額外的次級和探索性終點，如心臟 功能，肺功能，生活質量和額外的措施包括在內。

在2019年7月，我們報告了“希望-2”試驗的臨時結果，該結果表明，對6個月數據進行的預先規定的中期分析顯示，多項獨立臨牀措施的 有意義的結果。

2019年10月，我們在24年度中期分析中報告了更多的數據。^TH每年一次的世界肌肉協會國際大會。在3個月和6個月的時間點對20名患者(12名安慰劑和8名接受治療的患者)的數據進行分析，目的是治療 (ITT)人羣。最後打破講臺展示了一線，6個月的結果從希望-2臨牀試驗 ，顯示了有意義的結果跨幾個獨立的臨牀措施，總結如下。

骨骼評估

為了評估骨骼 肌功能，研究人員使用Pul版本1.2和2.0。FDA建議使用更新的Pul 2.0版本 作為支持生物製劑許可證應用程序(BLA)的主要功效終點。另外的獨立測試評估 握力在6個月時有所改善，而評估針尖夾持強度的試驗顯示出積極的結果。我們還將骨骼評估擴展到中等水平以外，並評估患者的Pul“分數”，以包括上、遠端 維度。

骨骼評估在3個月和6個月的時間點(Pul 2.0) 提交給世界肌肉協會

從基線(標準差)顯示的平均變化。 ITT(意圖治療)總體顯示。
用重複方差與協變量混合模型比較治療組與安慰劑組

肺評估

為了評估肺 的功能，研究人員測量了幾個臨牀相關參數。3個月時，吸氣流量儲備(絕對值)、膈肌強度的反射(Br)均有改善。另外，在3個月時，呼氣峯流量 (%預測值)有所改善，這是另一個衡量膈肌強度的指標。

心臟評估

根據我們7月中期分析的報告，磁共振成像(MRI)在6個月時被用來評估心臟的結構和功能。與安慰劑組比較，CAP-1002組心肌功能(包括收縮壁增厚和心臟質量)呈陽性變化。DMD患者心臟逐漸萎縮，收縮功能受損。改善腫塊和壁 增厚提示可能的心臟再生和功能改善。這些趨勢與先前發表的“希望-杜氏研究”中的心臟發現是一致的。

安全

2018年12月底， Capricor在兩名患者希望試驗中出現了嚴重的不良事件後，自願暫停用藥，其形式是 立即免疫反應。調查表明，患者可能對研究產品中含有 的物質產生了過敏反應，其中可能包括製劑中的輔料或非活性成分。為了降低 未來不良事件的風險，Capricor提出了一種常用的用藥前策略，包括口服類固醇和抗組胺藥物，以防止或減輕用藥期間潛在的免疫反應。自開始前治療方案以來，大約有40種研究藥物(CAP-1002或安慰劑)注射給了希望-2名患者，只有一例嚴重的不良反應報告，需要對患者進行夜間觀察。

監管發展

2017年6月，我們與FDA舉行了一次會議，討論可能用於CAP-1002在 DMD適應症中的註冊策略的潛在臨牀終點。會議記錄表明FDA願意接受Capricor的建議，使用Pul試驗作為支持BLA的臨牀研究的主要療效終點的基礎。Pul試驗是一種專門設計用於評估非流動和非流動DMD患者上肢功能的結果工具。

2018年12月，我們會見了林業發展局，作為RMAT指定的快速審查的一部分。該機構表示，試驗需要 提供證據，證明Pul有臨牀意義的變化，以及其他支持CAP-1002治療晚期Duchenne型肌營養不良患者療效的證據，以便有可能作為註冊試驗。

在2019年10月，我們與FDA舉行了一次會議，除其他外，討論了對希望-2試驗的6個月臨時分析的結果，以及我們推進DMD計劃的途徑。會議期間，我們提出了加速批准的可能性。林業發展局當時不支持加速批准途徑，並指出，希望-2試驗是作為探索性試驗 設計的，來自希望-2試驗的數據沒有提供實質性證據證明支持未來生物製劑許可證 申請或BLA的有效性。然而，FDA確實表示支持開展CAP-1002治療DMD的第三階段試驗。此外，FDA重申，作為RMAT指定的一部分，他們願意與我們共同努力，進一步推動該療法的臨牀發展。

在2019年10月會議的後續行動中，Capricor要求增加一次會議，以澄清第三階段臨牀試驗的終點。在一份書面的 答覆中，FDA支持使用完整的Pul 2.0從基線到12個月作為一個主要的療效終點，只要臨牀 有意義可以證明。他們建議，從臨牀的角度來看，1.0點的改變似乎適合於 III期，目的是提供初步證據證明支持BLA的有效性。

I/II期希望-Duchenne臨牀試驗

我們完成了 隨機、對照、多中心期I/II期的希望-Duchenne臨牀試驗，旨在評估CAP-1002對合並Duchenne肌營養不良的心肌病(DMD)患者的安全性和探索性 療效。25例患者隨機按1：1比例接受CAP-1002加常規治療或僅常規治療。在接受CAP-1002的患者中， 2 500萬細胞被注入其三支主要冠狀動脈中的每一支，總劑量為7500萬個細胞。這是一次性的 治療，最後一個病人是在2016年9月注射的。隨訪12個月。根據多項探索性結果指標對療效進行評價。這項研究部分是由加州再生醫學研究所(CIRM)資助的。在2019年1月，這項研究發表在網上發行的神經病學，美國神經學會的醫學雜誌。

我們於2016年2月開始了“希望-Duchenne”審判，並於2016年9月完成了招生工作。2017年4月，我們對這項研究進行了預先規定的6個月中期分析，結果顯示cp-1002總體上是安全的，並且在 最初的6個月隨訪期內耐受性很好。六個月的結果在2017年10月舉行的第22屆世界肌肉協會國際年會上公佈。

在探索性療效分析中，治療組對心臟下壁收縮期增厚的MRI測量，從基線到6個月觀察到的變化有顯着性差異(p=0.03)。在對中、遠端上肢功能的專案分析中， a反應者被定義為在Pul試驗中顯示出較基線改善10%的病人，CAP-1002患者 在第6周更有可能成為應答者(p=0.045)。此外，其他一些心肌和骨骼肌測量，包括心臟疤痕(p=0.09)的數值結果與治療效果一致，但治療組之間的差異沒有統計學意義。觀察到的臨牀結果似乎總體上證實了來自DMD動物模型研究的大量臨牀前數據。

我們在2017年美國心臟協會科學會議的一次破裂科學會議上報告了我們的12個月的 數據。 在大多數希望參與者中已經喪失了肩部功能，研究人員使用合併的中遠端Pul分量表(br})來評估骨骼肌功能的變化，並在定義的後專案 分析中發現CAP-1002治療後的明顯改善。在功能低下的患者中，定義為基線中遠端Pul評分 的患者。

為了評估心臟結構(br}和功能，研究人員使用了磁共振成像(MRI)。他們發現在接受CAP-1002治療的患者中，左室壁收縮期增厚明顯改善。收縮期壁增厚是心肌 收縮的組成部分，最終導致左心室的血液噴射。保留或增強收縮期壁 增厚可能是纖維化逆轉的結果。

在下壁，治療6個月後平均(SD)31.2%(47.0%)增厚，治療後12個月(46.7%)平均增厚25.8%(46.7%)。常規治療組6個月平均下降8.8%(27.7%)，下壁收縮期增厚平均1.6%(37.9%)。從基線到6個月，兩組之間的絕對變化差異有統計學意義(p=0.04)，傾向於CAP-1002治療組(p=0.09)從基線到12個月。

研究人員還發現，與對照組相比，CAP-1002治療組心肌疤痕減少。進行性心臟瘢痕增生最終損害心臟的泵血能力，目前是杜氏肌營養不良死亡的主要原因。在12個月的隨訪中，CAP-1002治療組瘢痕大小平均減少7.1%(10.3%)，而常規護理組瘢痕大小平均增加4.8%(22.3%)，經 非參數分析，差異有統計學意義(p=0.03)。

帽1002一般是安全的和良好的耐受性希望-杜興審判.兩組治療事件發生率無顯着性差異(P>0.05)。由於不良事件，沒有早期研究中斷。

此外，在2018年，我們進行了希望-杜興試驗，或希望-OLE的開放標籤延伸，其中8名病人被隨機分為對照組，希望-Duchenne試驗組被給予兩劑CAP-1002。我們已經完成了對 希望-OLE試驗患者的登記和治療.在2019年1月，我們對CIRM獎通知進行了一項修正，根據該修正案，CIRM允許我們使用我們贈款中的多餘資金，部分資助與希望-OLE有關的某些活動。

治療DMD的CAP-1002 的規範名稱

2015年4月，林業局批准將孤兒藥物指定給CAP-1002，用於治療DMD。孤兒藥品是由食品和藥物管理局孤兒藥品辦事處批准的，用於治療在美國影響不到20萬人的一種罕見疾病或疾病，或一種影響美國20多萬人的疾病或疾病，而且沒有合理的預期，即在美國研製和提供這種疾病或條件的藥物的費用將從在美國銷售這種藥物的銷售中收回。這一指定給予藥品開發商特殊的獎勵，包括對臨牀開發費用的税收抵免和處方藥使用者費用的豁免，並允許在FDA批准後在美國市場上實行七年的專營權。

2017年7月，美國食品和藥物管理局(FDA)批准將罕見的兒科疾病指定為CAP-1002，用於治療DMD。食品和藥物管理局將“罕見的兒科疾病”定義為一種嚴重或危及生命的疾病，主要影響到出生至18歲的人，在美國影響的人數少於20萬人。根據FDA的“罕見兒科疾病優先審查Voucher計劃”，在批准“符合條件的新藥物申請”(NDA)或“BLA”用於治療一種罕見的兒科疾病時，該申請的發起人 將有資格獲得“罕見的兒童疾病優先審查Voucher”，該申請可用於獲得隨後的 NDA或BLA的優先審查。優先權審查券可以出售或轉讓無限次。

2018年2月，FDA組織和高級治療辦公室通知我們，我們被授予再生醫學高級療法，簡稱為CAP-1002，用於治療DMD。FDA授予再生醫學療法RMAT的稱號，其目的是治療嚴重的疾病，初步的臨牀證據表明有可能解決這種情況下未得到滿足的醫學 需要。RMAT指定使療法有資格採取同樣的行動，以加速開發和審查可供接受突破性治療指定的藥物使用的營銷應用程序--包括增加 見面機會、早期互動討論任何潛在的代理或中間終點以及支持 加速批准的潛力。Cap-1002是目前開發中的少數幾種幫助非流動的DMD患者的療法之一。對於 接收rmat的指定，我們提交了希望-Duchenne審判的數據。

治療心臟疾病的第1002章：

前幾年，我們完成了幾項試驗，研究了應用CAP-1002治療各種心臟疾病，包括心臟 衰竭(動態試驗)和心肌梗死後合併心功能不全(Allstar)。由於我們決定將我們的努力集中在DMD上，我們已決定目前不追求這些跡象，我們也沒有任何計劃繼續發展這些方案，儘管我們正在繼續評估我們希望-2試驗中的某些心臟措施。我們期望 在這些程序方面不再有進一步的物質開支。

第1002章-調查員贊助的臨牀試驗：

Capricor已經同意在CSMC贊助的兩項臨牀試驗中為研究目的提供細胞。這些細胞是作為 公司過去研究和開發努力的一部分而開發的。第一項試驗被稱為“HFpEF患者接受同種異體CDCs治療後纖維化的消退和舒張功能的逆轉”。Eduardo Marbán博士是這項研究指定的首席調查員。我們最近被告知，迴歸研究是由美國食品和藥物管理局的臨牀擱置。這是一個調查員 贊助的試驗，Capricor正在為其提供CAP-1002，調查產品。我們收到的初步資料表明，這一問題可能與研究地點的病人監測不足有關，以評估某些在接受冠狀動脈內注射CAP-1002後正經歷不良事件的病人的安全。目前尚不清楚 臨牀持有是否與研究產品或程序有關。Capricor沒有在它的希望中使用冠狀動脈內輸注-2 試驗。

第二項試驗被稱為“用來自心臟圈的異基因幹細胞治療肺動脈高壓”。在本試驗中，研究產品經導管注入右心房靜脈系統。這項試驗目前正在進行中，在這兩項研究中，Capricor提供了必要劑量的細胞，並將獲得談判達成的數額的金錢補償，估計數年內約為210萬美元。

外顯子程序

我們的外體程序 由CDCS(CAP-2003)和工程外體組成，它們都處於臨牀前發展的不同階段。 我們已經探索了我們的cdc-exosome在炎症和強免疫激活的臨牀前研究中的應用，如DMD、 膿毒症、移植物抗宿主病(GVHD)和創傷。雖然cdc-exosome是臨牀前開發中使用的最初技術， 我們已經擴展了Capricor的管道，以包括額外的外體技術。我們現在的重點是開發一種精密工程的 exosome平臺技術，它可以攜帶一組特定的效應分子，通過確定的作用機制(br}來發揮其作用。我們已宣佈我們計劃擴大我們的外體平臺技術，該技術有可能用於疫苗的研製、囊泡介導的蛋白質療法和遺傳病的治療。

生物活性

Capricor一直致力於利用外胚體的天然治療能力，將它們分離出來，開發出一種新的治療劑，使之能夠重新描述CDCs介導的活性。分離純化的胞體在臨牀前沒有免疫原 ，比分離的CDCs具有更好的穩定性。到目前為止，我們已對cdc-exosome 進行了廣泛的表型分析，並確定了一種生物分子圖譜，將cdc-exosome與從間充質幹細胞(msc-exosome)獲得的外小體(msc-exosome)區分開來。離體生物活性測定評價CDC-Exosome的效力，並與不同細胞來源的外顯子進行比較。在幾項臨牀前研究中，CDC外體的表現要好於MSC外顯子。 這些測試為我們的產品開發提供了一個非常有用的工具。

免疫調節

在臨牀前的研究中， Capricor的外顯子通過降低促炎基因的表達，同時增加組織再生相關基因的表達，表現出較強的免疫調節活性。這些活動已得到證實在體內在不同的動物模型和開放的可能性，利用我們的外體技術，治療治療 的疾病。

我們已經用RNA測序 分析來確定包含在我們的外體中的miRNAs，而這些miRNAs在從其他細胞類型獲得的外顯子中是看不到的。這些miRNAs的水平與其對巨噬細胞的免疫調節能力有關。多種科學出版物 支持這些miRNAs在巨噬細胞極化中的作用。

生物分佈

在臨牀前的 發育過程中，我們用不同的給藥途徑(靜脈注射、鞘內、鼻內 或結膜下)分析了我們的外體在健康和疾病動物模型中的生物分佈。在這些模型中靜脈給藥後， 我們觀察到肝、脾、肺以及心臟內的外小體積聚。在疾病模型中，我們還在受損組織中發現 exosome，表明參與組織修復的細胞優先攝取。

體外實驗表明骨骼肌幹細胞(或衞星細胞)對我們的外胚體有很強的吸收，這為我們的外體技術瞄準在肌肉再生中起關鍵作用的細胞羣提供了可能性，到目前為止，這些細胞是很難達到的。

製造業

我們還取得了重大進展，為我們的外殼產品候選產品的製造工藝制定了下一步的計劃。我們相信，這些發展將使我們能夠擴大我們的製造能力，並有可能使我們生產足夠的材料用於臨牀 的發展。

為了擴大我們的外胚體技術的穩定性，我們還建立了一種合作，以進一步發展凍乾的 外胚體。這項工作的大部分資金來自國防部(DoD)的一筆贈款，用於開發用於產品開發的外胚體 並對其進行表徵。

工程外體平臺

為了在細胞間通訊的自然 能力的基礎上，我們啟動了一個程序來工程外胚體，並加載不同的 大分子。我們的初步結果表明，可以用特定的miRNAs裝載exosome，這為利用我們的exosome潛在地將miRNAs傳遞到特定的目標組織鋪平了道路。我們正致力於為COVID-19開發基於exosome的疫苗 。雖然這些努力仍處於早期階段，但我們基於exosome的疫苗平臺技術將以模仿 常規病毒疫苗優勢的方式，將免疫多抗原個體所帶來的改進保護與無病毒疫苗的優越安全性結合起來。我們計劃設計基於exosome的疫苗 ，通過同時表達抗原來激發強烈的體液和細胞免疫應答。

體外小體技術潛在適應症的研究

Capricor擁有與Cedars-西奈醫學中心(Cedars-Sinai Medical Center)的CDC-Exosome相關的知識產權，並正在尋求與Exosome技術相關的知識產權。

我們在實驗室以及與其他公司和學術機構合作進行的多項研究表明，臨牀前的數據是有希望的。此外，2018年7月，我們與美國陸軍外科研究所(USAISR)簽訂了一項合作研究和發展協議，根據該協議，我們同意在研究和開發方面合作，評估我們的CDC-Exosome for 創傷治療和目前美國第三大致死原因。

我們計劃在與CSMC的許可協議(即2020年4月19日)下，提前向FDA提交DMD的 IND，除非 我們與CSMC協商延長這一日期。我們還開始為 COVID-19開發一個基於exosome的疫苗平臺。

這些程序 代表了我們的核心技術和產品。

知識產權與專有技術

我們的目標是獲得、維護和執行我們的產品、配方、工藝、使用方法和其他專有技術的專利權，保護我們的商業祕密，不侵犯美國和國外其他各方的專有權利。我們的政策是積極尋求在適當情況下，通過美國和國外的合同安排和專利，為我們目前的產品候選人和任何未來的產品候選人、專有信息和專有技術獲得最廣泛的知識產權保護。然而，即使是專利保護，也不一定能為我們提供完全的保護，使我們免受那些試圖規避我們專利的競爭對手的侵害。如果我們不能充分保護或執行我們的知識產權或保證他人的專利權利，我們知識產權的價值就會下降。為此目的，我們要求我們的所有僱員、顧問、顧問和其他承包商簽訂保密協議，禁止披露和使用機密信息，並在適用情況下要求披露和分配與我們的技術有關和對我們的業務重要的想法、發展、發現和發明。

象我們這樣的複雜生物技術產品的開發通常包括及早發現一個技術平臺--通常是在一個學術機構--然後以一個產品機會為中心進行日益集中的開發，包括識別 和確定一個具體的產品候選產品，以及發展可伸縮的製造工藝、配方、交付和劑量 方案。因此，生物技術產品往往受到幾個專利申請的保護，這些專利申請是在開發週期中不同的 時間提出的，涵蓋了產品的不同方面。較早提出的廣泛專利申請，針對 平臺技術的發現，因此通常提前到期的專利，包括後來的發展，如可伸縮的製造， 工藝和投藥方案。因此，產品的專利到期可能會跨越幾年，並根據可獲得的覆蓋範圍，各國 有所不同。我們的專利，如果發放，並支付專利維護費，將在2024年和2039年的較早的 到期。在某些國家，獲得延長專利條款的機會也有限。

Capricor的技術-CAP-1002， exosome，CAP-1001和CSPs

Capricor已經加入了與某些心臟衍生細胞相關的知識產權的獨家許可協議，這些專利協議包括與UniversitàDegli Studi Di Roma La Sapienza或羅馬大學、約翰·霍普金斯大學(Johns Hopkins University)和CSMC簽訂的獨家許可協議。此外，Capricor 已提出與其自己的科學家開發的技術有關的專利申請。

羅馬大學許可證協議

Capricor和羅馬大學簽訂了一項許可協議，日期為2006年6月21日，或“羅馬許可協議”，其中規定羅馬大學向Capricor(有轉授許可證的權利)授予獨家、世界範圍、具有特許權的許可證，以開發 並使所有領域的許可專利權下的許可產品商業化。Capricor有權在一段時間內進行第一次談判( )，以獲得羅馬大學利用 心臟幹細胞進行心臟護理的任何新的和單獨的專利申請的許可證。

根據“羅馬許可證協議”，Capricor向羅馬大學支付許可證頒發費，目前每年支付最低年度版權費20，000歐元，並有義務支付中檔兩位數百分比的中檔版税，這是根據這種第三方向Capricor發放的許可協議向第三方支付的任何特許使用費。最低年度版權費可與未來的特許權使用費相抵。

除非延長或更早終止，否則“羅馬許可協定”將繼續有效，直至任何專利的最後一項主張的較晚時間，或包括特許專利權的任何專利 申請已過期或被放棄為止。根據羅馬許可協議的條款，如果另一方破產或提出破產申請，任何一方均可終止協議。任何一方均可終止另一方重大違約的協議，條件是違約方將有最多90天的時間來補救其重大違約。摩羯座也可以終止任何原因，在90天書面通知羅馬大學。

約翰霍普金斯大學許可證協議

Capricor和JHU於2006年6月22日簽訂了獨家許可協議，或JHU許可證協議，其中規定JHU向Capricor(擁有轉授許可的權利)授予獨家、世界範圍、具有特許權的許可證，以開發和商業化所有領域許可的 產品和許可服務，以及瞭解-如何使用的非專有權利。2009年5月，對“JHU許可證協議”進行了修訂，考慮到向JHU支付專利費用和償還專利費用，從而在“JHU許可證協議”中增加了更多的專利權。Capricor和JHU簽署了自2013年12月20日起生效的“JHU許可證協議”第二修正案，其中除其他外，添加或修改了某些定義，修訂了某些 義務的時間，並澄清了締約方的其他義務。根據JHU許可證協議，Capricor必須作出商業上合理和勤奮的努力，開發和商業化JHU許可證 所涵蓋的許可產品。

根據“JHU 許可證協議”，向JHU支付了初步許可證費，此後Capricor必須在“JHU許可證協定”的週年日期支付最低年度版税。最低年度版税從一週年和二週年紀念日的5 000美元到十週年紀念日及其後的20 000美元不等。最低年度版税可抵免於以產品淨銷售和淨服務收入計算的低個位數 ，Capricor還必須根據JHU許可證 協議支付這些費用，如果Capricor為了生產或銷售許可產品而需要向第三方支付任何專利權的專利使用費，則該協議的使用費可能會進一步降低。此外，Capricor必須支付較低的 兩位數百分比的費用，這是它從發放的分包許可證中得到的，並且在成功完成其臨牀研究的某些階段和獲得FDA的批准後，必須支付JHU某些定義的 開發里程碑付款。開發里程碑從成功完成完整的第一階段臨牀研究時的100，000美元到林業發展局完全市場批准後的1，000，000美元 美元不等，完全可以從Capricor欠JHU的款項中扣除，因為考慮到轉證考慮 可歸因於從子被許可方收到的里程碑付款。根據經修訂的“JHU許可證協定”支付的里程碑付款的最高總額為1，850，000美元。2015年5月，Capricor支付了與第一階段有關的發展里程碑，即根據“JHU許可證協定”的規定， 欠JHU。下一個里程碑是在圓滿完成整個第二階段研究之後觸發的，該研究應支付250 000美元。

除非較早終止，否則JHU許可協議 將在每個適用國家繼續有效，直至專利權利範圍內的最後一項專利期滿之日，或如果未頒發專利，則自生效之日起20年。根據 JHU許可協議的條款，如果另一方破產或申請破產，或未能在通知後30天內糾正重大違約，任何一方均可終止協議。此外，Capricor可在60天的書面通知後，以任何理由終止 。

雪松-西奈醫療中心許可證協議

CDCS許可協議

2010年1月4日， Capricor與CSMC簽訂了獨家許可協議，或與其CDC技術相關的某些知識產權的原始CSMC許可協議。2013年，對最初的CSMC許可證協議進行了兩次修正，除其他外，降低了向CSMC支付的再許可費用的百分比。自2013年12月30日起，Capricor 與CSMC簽訂了經修正和恢復的獨家許可協議，或經修正的CSMC許可證協議，該協議修正、重新聲明和取代了原來的CSMC許可證協議，根據該協議，除其他外，添加了某些定義或修改了某些定義，修訂了某些義務的時間，並澄清了各方的其他義務。

經修訂的CSMC許可證 協議規定，CSMC可向Capricor(擁有轉授許可證的權利) 授予獨家的、在世界範圍內具有特許權的許可證，以便利用專利權和訣竅進行研究，並利用專利權 和訣竅在該領域開發和商業化產品。此外，Capricor擁有談判獲得由Eduardo Marbán博士代表CSMC進行的或在其指導下開展的相關工作所產生的任何未來權利的獨家許可的專屬權利。如果雙方未能就任何未來權利的獨家許可條款達成協議，Capricor將對這種 未來權利擁有非專屬許可，但須承擔特許權使用費義務。

根據原“CSMC許可證協議”，CSMC獲得了許可證費，Capricor有義務償還CSMC因起訴某些專利權而產生的某些費用和費用。此外，Capricor還需要達到某些開支和發展 里程碑。2010至2017年期間，每年所需支出從350 000美元到800 000美元不等(2014年 除外，不需要年度支出)。

根據修正後的 csmc許可協議，Capricor仍有義務在銷售含版税產品時支付較低的一位數版税，並將其作為從任何分許可證或其他授予權利中得到的代價的兩位數的低百分比。上述 版税將在Capricor有義務從第三方獲得與所含特許權產品有關的專利權 的情況下降低。2010年，Capricor停止了一些專利的研究。

修正後的CSMC許可證 協議，除非更早終止，將在一個國家的基礎上繼續有效，直到涵蓋專利權或未來專利權的專利 的最後期限屆滿為止。根據經修正的CSMC許可協議的條款，除非CSMC放棄，否則協議將自動終止：(1)如果Capricor停止、解散或結束其業務活動；(2)在Capricor破產或破產的情況下，如果Capricor為其債權人的利益進行轉讓；(3)如果任何一方的 履約損害CSMC的許可、認證或免税地位，則政府機構認為該協議是非法的；(4)不支付特許權使用費在30天內；(5)如果Capricor 未能在商業上合理地努力利用專利權或今後的專利權，則在CSMC通知90天后；(6)重大違反 未在90天內被糾正；或(Vii)Capricor對CSMC的任何專利權提出質疑。如果Capricor未能採取商業上合理的努力來開發專利權或未來的專利權，並且在CSMC發出90天的 通知後未能糾正該違約，CSMC可以選擇將任何獨家許可轉換為非排他的 或共同排他許可，而不是終止該許可。如果CSMC未能在通知後90天內糾正任何重大違約，Capricor可以終止協議。

2015年3月20日， Capricor和CSMC簽署了經修正的CSMC許可證協議的第一修正案，根據該修正案，各方同意從清單中刪除某些專利申請，Capricor確定這些專利對項目組合不具有實質性意義。

2016年8月5日， Capricor和CSMC簽署了經修正的CSMC許可協議的第二修正案，即根據 協議，雙方同意將某些專利申請添加到協議規定的專利權附表中。根據 第二次許可證修正案，(1)已將附表中排定的專利權的説明改為訂正的附表，其中包括額外的6項專利申請；(2)Capricor預先支付了2 500美元的費用；(3)Capricor向CSMC償還了大約10 000美元的律師費和與額外專利申請有關的備案費。

2017年12月26日， Capricor對經修正的CSMC許可證協議進行了第三次修正，從而修正了CDCS許可證或第三許可證 修正案。根據“第三次許可證修正案”，(1)已將表列專利權的説明改為訂正的 表，其中包括7項額外的專利申請；(2)Capricor必須償還CSMC大約50 000美元的律師費和與額外專利權有關的備案費。

2018年6月20日，Capricor 和CSMC對經修正的CSMC許可證協議(即第四次許可證修正案)進行了第四次修正。根據“第四次 許可證修正案”，計劃專利權利的説明已被修訂的附表所取代，其中包括兩個額外的 專利申請。

外顯子許可協議

2014年5月5日，Capricor 與CSMC簽訂了獨家許可協議，或與exosome技術相關的某些知識產權的Exosome許可協議。“Exosome許可協議”規定，CSMC向Capricor(擁有轉授許可證的權利)授予獨家的、在世界範圍內具有特許權的 許可證，以便利用專利權和訣竅以及 開發和商業化該領域使用專利權和知識的產品進行研究。此外，Capricor擁有專屬的 權，有權就今後由Eduardo Marbán博士代表CSMC進行或在其指導下進行的相關工作所產生的任何未來權利進行談判。如果雙方未能就排他性許可的條款達成協議， Capricor將對此類未來的權利擁有非排他性許可，但須承擔特許權使用費義務。

根據Exosome 許可證協議，向CSMC支付了許可證費，Capricor向CSMC償還了與準備和起訴某些專利申請有關的某些費用和費用。此外，Capricor必須滿足某些非貨幣性的 發展里程碑，並有義務在銷售含版税的產品時支付較低的個位數版税，以及從任何子許可證或其他授予的權利中獲得的價格的一位數 %。如果Capricor有義務從第三方獲得與所含特許權產品 有關的專利權的許可，則上述版權費必須降低 。

除非更早終止，否則ExosomesLicense 協議將在各國之間繼續有效，直到涉及專利權或未來專利權的專利 最後一次到期為止。根據“Exosome許可協議”的條款，除非CSMC放棄，否則 協議應自動終止：(1)如果Capricor停止、解散或結束其業務活動；(2)如果Capricor破產或破產，如果Capricor為其債權人的利益作出轉讓；(3)任何一方的履行 損害CSMC的許可、認證或免税地位，或該協議被政府 機構視為非法；(4)不支付特許權使用費30天內；(5)90天后，如果Capricor未能在商業上合理地利用專利權或今後的專利權；(6)重大違約未能在90天內治癒；或(Vii) 如果Capricor對CSMC的任何專利權提出質疑。如果Capricor未能採取商業上合理的努力來利用專利權或未來的專利權，並且在CSMC 90天的通知後未能糾正這一違規行為，CSMC可以選擇將任何獨家許可轉換為非排他性或共排式許可，而不是終止 許可證。如果CSMC未能在通知後90天內糾正任何重大違約，Capricor 可以終止協議。

2015年2月27日， Capricor和CSMC簽署了一項對Exosome許可協議的第一修正案，或第一次Exosome許可修正案。根據 第一次Exosome許可證修正案，(1)表列專利權的説明已被修訂的時間表所取代，其中 包括四項額外的專利申請；(2)Capricor必須預先向CSMC支付20，000美元的預付款；(3)Capricor 必須償還CSMC大約34，000美元的律師費和與額外專利權有關的備案費；(4)Capricor必須在達到臨牀研究的某些階段並獲得FDA的批准後，向CSMC支付某些確定的產品開發付款。產品開發里程碑從在第一階段產品臨牀試驗中的第一位患者服用15，000美元到在獲得FDA批准後的75，000美元不等。根據經修正的Exosome許可證協議 支付的里程碑付款的最高總額為190 000美元。

2015年6月10日，Capricor 和CSMC對Exosome許可協議進行了第二次修正，從而進一步修正了Exosome許可協議，在專利權利表中增加了一項額外的專利申請。

2016年8月5日， Capricor和CSMC根據 同意將某些專利申請添加到協議規定的專利權表中，對“exosome許可協議”或“第三exosome許可修正案”進行了第三次修正。根據 第三次Exosome許可證修正案，(1)表列專利權的説明已被修訂的附表所取代，其中包括另外三項專利申請；(2)Capricor預先向CSMC支付了2，500美元的預付款；(3)Capricor向CSMC償還了大約16，000美元的律師費和與額外專利申請有關的備案費。

2017年12月26日， Capricor和CSMC簽署了對Exosome許可協議的第四修正案，從而修正了Exosome許可證，或 第四exosomes許可證修正案。根據第四次Exosome許可修正案，(一)對排定專利權 的描述被修訂後的時間表所取代，其中包括七項額外的專利申請；(二)Capricor必須償還CSMC 因額外專利權而產生的律師費和備案費約50，000美元；對Exosome許可證的附表進行了修改，以將至少一種產品 提交IND的里程碑截止日期延長到2018年12月31日。

2018年6月20日，Capricor 和CSMC簽署了第五修正案，即第五許可證修正案。根據“第五次許可證 修正案”，(1)對排定專利權的説明已改為訂正附表，其中包括4項額外的 專利申請；(2)Capricor必須償還CSMC大約27 000美元的律師費和與額外專利權有關的備案費。

2018年9月25日， Capricor和CSMC簽署了對Exosomes許可協議的第六修正案，即第六次許可修正案。根據第六次 許可證修正案，提交至少一種產品的IND的里程碑截止日期已經延長到2019年12月31日。如果 公司在2019年12月31日前未提交IND文件，或談判延長里程碑截止日期，CSMC將可選擇將獨家許可轉換為非排他許可或共同排他許可，或根據“美國代碼”第203節第35標題終止許可證 。在行使這一選擇權之前，Capricor有機會在收到CSMC關於其行使選擇權的書面通知後90天內，糾正 未能提交IND的問題。 在2020年第一季度，Capricor收到CSMC的通知，表明Capricor沒有實現這一里程碑，並進一步指出，除非這種違約在2020年4月19日前得到糾正，否則Exosome許可證協議將自動終止。Capricor 打算在2020年4月19日的最後期限之前提交IND，以避免許可證的終止，或者與CSMC談判延長期限。這種意圖已傳達給CSMC。

製造業

Capricor目前將其實驗室、研究和製造設施設在CSMC或設施租賃處。在我們生產CAP-1002並計劃生產CAP-2003的租賃房屋的那一部分，我們相信，我們遵循良好的生產實踐，只要它們適用於我們的臨牀項目，但我們的房舍不被批准為商業產品製造的當前良好製造慣例或cGMP設施。Capricor為我們以前的研究以及希望-2臨牀試驗在這個設備中製造了CAP-1002 。

除了為自己的臨牀試驗製造 CAP-1002外，Capricor還同意在CSMC贊助的兩個臨牀試驗中為研究目的提供CAP-1002。如果我們選擇不延長我們的設施租賃期限，Capricor將不得不獲得替代設施 來生產其產品，這將涉及大量的貨幣投資，並將對我們計劃中的臨牀試驗和監管批准的進展產生負面影響。此外，我們還必須與第三方 建立一項合作協議，或為任何商業規模的製造或潛在的第三階段 試驗建立我們自己的製造設施。

我們目前正在評估與一家合同製造組織(CMO)擬議的合同製造協議，以繼續擴大業務，重點是我們治療DMD的細胞治療方案的潛在商業化和規模擴大。

第1002章：

CAP-1002的製造過程 開始於從器官採購組織 或OPO收集的整個心臟的材料。然後將這些組織帶到實驗室，通過一系列專有的 單元操作分離、擴展和處理這些細胞。經過擴大，加工，釋放測試和質量審查，CAP-1002產品可供參與臨牀試驗的患者使用 。瓶蓋1002是冷凍保存，使我們能夠生產大量的，可以凍結 ，然後根據需要給病人。

外顯子(CAP-2003)：

製造 CAP-2003的過程開始於通過擴張CDCs從供體心臟組織中創建細胞庫的專有過程。隨後，從擴張的CDCs中分離出 exosome。在製備、配製、填充、測試和驗證後， exosome產品可用於臨牀研究。我們相信，外顯子的異基因、脱細胞特性將使我們有可能創造出一種可伸縮的細胞衍生產品。

研究與開發

Capricor的研究(br}和發展計劃已經部分通過聯邦和州的贈款和貸款來推進，到目前為止，總額約為2800萬美元。我們正在進行的研究和開發活動主要涉及CDCS和Exosome，重點是説明它們的組成和行動，評估它們在某些疾病環境中的治療潛力，開發下一代產品候選產品，以及確定新的技術和適應症。Capricor分別在截至2019年12月31日和2018年12月31日的研究和開發活動中花費了約510萬美元和1 210萬美元。

競爭

我們所從事的領域具有廣泛的世界性研究和競爭的特點，這些領域包括美國和國外的製藥公司、醫療器械公司、生物技術專業公司、醫院、醫生和學術機構。製藥行業具有很強的競爭力，有一些已建立的大型製藥公司和許多較小的公司。與我們競爭的許多組織比我們擁有更多的財政資源、更多的研究和開發人員、更多的設備、更長的藥品開發歷史，以及比我們更強大的製造和營銷能力。有許多製藥公司、生物技術公司、公立和私立大學、政府機構、 和研究組織積極從事產品的研究和開發，其目標可能與我們的候選產品相同。我們期望我們開發的任何未來產品和候選產品，除其他外，根據產品的功效和安全性、上市時間、價格、副作用的程度和治療程序的方便程度等因素進行競爭。生物技術和製藥業正在經歷迅速而重大的技術變革。我們正在嘗試開發的藥物將不得不與現有和未來的療法競爭。我們未來的成功將在一定程度上取決於我們在不斷髮展的細胞治療和外胚體技術方面保持競爭地位的能力。我們不能保證現有的 或其他人開發的未來療法不會使我們的潛在產品過時或失去競爭力。此外, 追求不同但相關領域的公司代表着巨大的競爭。這些組織還與我們競爭以吸引病人蔘加臨牀試驗、合格的人員以及收購、合資或其他合作的各方。

政府管制

我們產品候選人的研究、開發、測試、製造、標籤、促銷、廣告、分銷和營銷等都受到美國和其他國家政府當局的廣泛管制。在美國，FDA根據“聯邦食品、藥品和化粧品法”(FDCA)及其實施條例對 類藥物進行監管。不遵守美國適用的 規定可能會使我們受到行政或司法制裁，例如FDA拒絕批准待定的NDA或待決的BLA、警告信、產品召回、產品扣押、完全或部分停產或 分銷、禁令和/或刑事起訴。

藥品審批程序

未經FDA和其他國家類似監管機構的事先批准，我們這樣的藥品不得進行商業銷售。在美國，獲得這種批准的過程漫長、昂貴和危險，包括以下步驟：

美國和外國政府當局的管制是影響我們將任何產品商業化的能力的一個重要因素，也是這種商業化的時機和我們正在進行的研究和開發活動的一個重要因素。藥物產品的商業化需要在商業化之前得到政府機構的管理批准。各種法律法規管理或影響我們的產品的研發、非臨牀和臨牀測試、製造、加工、包裝、驗證、安全、標籤、存儲、記錄保存、登記、上市、分銷、廣告、銷售、營銷和售後承諾。尋求這些批准的漫長過程，以及隨後遵守適用的法律和條例，都需要花費大量資源。

臨牀前 試驗的結果，包括產品化學和配方的實驗室評價，評估該產品及其製劑的潛在安全性和有效性的動物研究，關於藥物生產過程及其控制的詳細情況，以及提議的 臨牀試驗協議和其他信息必須作為IND的一部分提交給FDA，在開始臨牀測試之前必須加以審查和生效。臨牀試驗患者的研究協議和知情同意信息也必須提交獨立的機構審查委員會(IRB)，供其批准，以涵蓋將進行臨牀 試驗的每一機構。一旦保薦人提交了IND，保薦人必須等待30個日曆天才能開始任何臨牀試驗。 如果FDA在這30天內有意見或問題，在 臨牀試驗開始之前，這個問題必須得到FDA的滿意解決。此外，FDA、IRB或Capricor可能出於安全考慮，對正在進行的臨牀試驗實施臨牀擱置。如果FDA強制實施臨牀擱置，臨牀試驗只能按照FDA授權的條款進行。我們的臨牀前 和臨牀研究必須分別符合fda的良好實驗室慣例(Glp)和好的臨牀實踐(Gcp)要求(br})，這些要求的目的是確保提交的數據的質量和完整性，並保護 研究患者的權利和福祉。某些臨牀試驗的信息也必須在一定時限內在NIH維護的臨牀 試驗登記冊和結果數據庫中公開披露。

通常，臨牀 測試涉及一個三相過程；然而，這些階段可能重疊或合併：

在臨牀試驗中正在研究的治療產品 在某些情況下可用於個別病人的治療。 根據2016年12月簽署成為法律的“21世紀治療法”(Cures Act)，一種針對嚴重疾病或疾病的調查產品的製造商必須提供，例如在其網站上張貼其評價 的政策，並對病人獲得這種調查產品的請求作出迴應。

臨牀和臨牀前測試、化學、製造和控制信息、擬議的標籤和其他信息的結果被 以NDA或BLA的形式提交給FDA，以供審查和潛在的批准開始商業銷售。在對NDA或BLA作出響應 時，FDA可以授予營銷批准，要求在完整的回覆信中提供更多信息，或者CRL，或者 拒絕批准，如果它確定NDA或BLA沒有為批准提供充分的基礎。CRL通常包含 語句，説明為了獲得NDA或BLA的最終批准而必須滿足的特定條件，並且可能需要額外的 測試。如果這些條件得到了FDA的滿意，FDA通常會簽發一封批准信， 授權對產品進行商業銷售，並提供具體的説明説明，有時還會發出 指定的營銷後承諾和(或)根據風險評估和減少風險評估和減少戰略實施的分配和使用限制。任何需要從FDA獲得的批准可能不會及時獲得，如果是的話。

在NDA或BLA批准的條件 中，要求製造業務在持續的基礎上與cGMP保持一致。在遵守cGMP的過程中，我們必須在我們自己組織內的培訓、生產和質量控制領域以及在我們的合同製造設施上花費時間、金錢和精力。FDA對生產設施的成功檢查通常是最終批准藥品的先決條件 。在獲得NDA或BLA的批准後，我們和我們的製造商將繼續接受FDA的定期檢查，以評估是否符合cGMP要求和批准條件。我們還將面臨由外國監管當局協調的類似檢查。

公開臨牀試驗資料

FDA調控產品的某些臨牀試驗的發起者必須註冊和披露某些臨牀試驗信息。有關產品、病人人數、調查階段、試驗地點和調查人員以及臨牀 試驗的其他方面的信息隨後作為登記的一部分公開。贊助商也有義務在完成後公佈其臨牀試驗的結果。在某些情況下，在某些情況下，這些審判結果的披露可推遲至審判完成之日後兩年。競爭對手可以使用這些公開的信息來獲取有關開發程序的進度 的知識。

孤兒藥物

根據“孤兒藥物法”，FDA可授予打算治療罕見疾病或疾病的治療候選藥物指定為孤兒，這通常是一種在美國影響不到20萬人或在 美國影響20多萬人的疾病或疾病，並且沒有合理的預期，在美國開發和提供治療性 候選人的費用將從在美國銷售該治療候選人的銷售中恢復。在提交針對該特定疾病或 條件的治療的營銷申請之前，必須請求指定孤兒 藥物。在FDA授予孤兒藥物的稱號後，治療劑的身份及其潛在的孤兒用途將由FDA公開披露。孤兒藥物的指定在監管 審查和批准過程中沒有任何好處或縮短時間。FDA可以撤銷孤兒藥品的名稱，如果撤銷，它將公佈該藥物不再被指定為孤兒藥物。

如果指定為孤兒藥物的治療候選人隨後獲得FDA對其指定的疾病的第一次批准，則該治療候選人有權獲得孤兒產品的排他性，這意味着林業發展局不得批准任何其他申請(除非常有限的情況外)在七年內銷售同一種治療候選藥物。然而，如果競爭對手獲得FDA定義的同一治療候選藥物的 批准，或者如果我們的治療候選藥物被確定為包含在競爭對手的治療候選藥物內，則孤兒 藥物排他性也可以阻止七年。

此外，正如 FDA對“孤兒藥物法”的解釋一樣，即使先前批准的同一種藥物沒有未過期的孤兒排他性，而隨後指定的孤兒指定的藥物不需要證明臨牀優勢才能獲得市場批准，隨後指定的同一種藥物必須有臨牀優勢的證明，在市場批准後給予孤兒排他性7年期。近年來，FDA的這一解釋面臨多重法律挑戰， 和2017年8月，國會通過頒佈“2017年食品和藥物管理局重新授權法案”，修訂了FDCA的孤兒藥品條款，以編纂FDA的長期解釋。FDCA第527條現在明確規定，如果被指定為孤兒藥物的藥物 的贊助者與已批准的藥物相同，則FDA應要求該贊助者證明該藥物在臨牀上優於任何已批准或許可的藥物。孤兒藥物 排他性並不妨礙FDA批准針對同一疾病或條件的不同藥物，或針對不同疾病或條件批准同一種藥物。

加速發展 和審查方案

FDA有一個快速的 跟蹤計劃，目的是加快或促進審查符合 某些標準的新藥和生物製品的過程。具體而言，如果新藥和生物製品的目的是治療嚴重或危及生命的疾病，並證明有可能滿足這種疾病的醫療需要，則有資格被指定為“快車道”；“快車道”標識適用於該產品的組合及其正在研究的具體指示。新藥或生物學的贊助者可要求FDA在該產品的臨牀開發過程中隨時指定該藥物或生物為快速通道產品。對於快車道產品而言，FDA可以在提交完整的申請之前考慮滾動地審查營銷 應用程序的各個部分，如果保薦人提供了提交申請部分 的時間表，FDA同意接受申請的各個部分，並確定時間表是可以接受的， 並且保薦人在提交申請的第一部分時支付任何所需的用户費用。

提交給FDA銷售的任何產品，包括在“快車道計劃”下提交的產品，都可能有資格參加旨在加快 開發和審查的其他類型的FDA方案，例如優先級審核和加速審批。在突破療法方案下，當初步的 臨牀證據表明該產品可能在一個或多個具有臨牀意義的終點 上比現有療法有顯著改善時，用於治療嚴重或危及生命的疾病或疾病的產品可能有資格享受快車道方案的好處。此外，FDA將努力確保突破性治療產品的發起人及時收到建議 和交互通信，以幫助主辦方設計和實施儘可能有效的開發計劃。任何產品 如果有可能在沒有令人滿意的替代療法的情況下提供安全和有效的治療，或與市場上的產品相比，在治療、診斷或預防疾病方面有重大改進，則有資格得到優先審查。林業發展局將設法將額外資源用於評價指定為 的新藥或生物製品的申請，以便優先審查，以便利審查。此外，產品可能有資格加速批准。為治療嚴重或危及生命的疾病的安全性和有效性而研究的藥物 或生物製品，與現有治療方法相比，提供有意義的治療效益，可能會得到加速批准，這意味着它們可以在充分和良好控制的臨牀研究的基礎上得到批准，證明該產品對替代終點 有一定的影響，這是合理地有可能預測臨牀效益的。, 或基於對臨牀終點的影響，而不是生存 或不可逆轉的發病率。作為批准的條件，FDA可能要求接受加速批准的藥物或生物製品的贊助者進行充分和良好控制的營銷後臨牀研究。此外，食品和藥物管理局目前要求 作為加速批准的一個條件，即預先批准宣傳材料，這可能會對該產品的商業發佈時間產生不利影響。快車道指定、突破治療指定、優先級評審和加速審批 不會更改審批標準，但可能會加快開發或審批過程。

再生醫學高級療法(Rmat)名稱

FDA已經建立了再生醫學高級治療(RMAT)的名稱，作為其執行21世紀治療法(簡稱Cures Act)的一部分。RMAT指定程序的目的是滿足“保健法”的要求，即FDA促進有效開發符合下列標準的任何藥物的 計劃，並加快審查：(1)它可被定義為rmat，定義為 a細胞治療、治療組織工程產品、人體細胞和組織產品，或使用這類療法或產品的任何組合產品，但有有限的例外情況；(2)其目的是治療、修改、逆轉或治療一種嚴重或危及生命的疾病 或病情；(3)初步的臨牀證據表明，這種藥物有可能解決這種疾病或疾病未得到滿足的醫療需求。與突破性治療指定一樣，rmat指定提供了潛在的好處，包括與FDA更頻繁地舉行會議，討論產品候選產品的開發計劃，以及滾動評審和優先級 評審的資格。授予rmat指定的產品也可以根據代理或中間 端點獲得加速批准，這有可能合理地預測長期的臨牀效益，或者依賴從有意義的站點獲得的數據，包括通過擴展到其他站點。獲得加速批准的指定產品可酌情通過提交臨牀證據、臨牀研究、病人登記或其他真實世界證據來源(如電子健康記錄)、收集更大的驗證性數據集、 或通過批准前對接受這種治療的所有患者進行批准後監測，以滿足其批准後的要求。

罕見小兒疾病優先審查Voucher

FDA一般將“罕見的兒科疾病”定義為一種嚴重或危及生命的疾病，主要發生在美國，主要是18歲以下的20，000人。根據FDA的“罕見兒科疾病優先審查Voucher(PRV)計劃”， 在批准用於治療一種罕見兒科疾病的產品的申請後，該申請的發起人 有資格獲得罕見的兒科疾病優先審查Voucher。當前，優先級審查Voucher可用於獲得任何後續應用程序的 優先級檢查，並且可以出售或傳輸無限次。根據“保健法”， 國會將針對罕見兒科疾病的PRV計劃延長至2020年。到2020年9月30日，被指定為一種罕見兒科疾病的藥物，並在2022年9月30日前批准的藥物，可獲得一張代金券。

核準後要求

通常情況下，即使在FDA批准出售某種藥物之後，FDA也可能要求滿足某些批准後的要求，包括進行額外的臨牀研究。如果這種批准後的要求沒有得到滿足，FDA可以撤銷對該藥物的批准。此外，獲得批准的NDA或BLA的持有者必須向FDA報告某些不良反應，遵守關於其產品的廣告和促銷標籤的某些要求，並在批准後繼續實行質量控制 和符合cGMP的製造程序。FDA定期檢查贊助商與安全報告和/或生產設施有關的記錄；後者包括對cGMP遵守情況的評估。因此，製造商必須繼續在生產和質量控制領域花費時間、金錢和精力，以保持cGMP的遵守。

定價、承保範圍 和補償

藥品 產品的銷售在一定程度上取決於第三方支付者(如政府醫療項目、商業保險和管理的醫療機構)支付和支付產品成本的程度。第三方付款人可能會將保險範圍限制在批准清單或處方上的 特定產品，而這些產品可能不包括fda批准的用於某一特定指示的所有產品。 此外，第三方付款人也可能拒絕將某一特定品牌藥物列入其處方，或者在價格較低的仿製藥或另一種替代藥物可用時，限制患者進入某一品牌藥品的 。第三方支付者越來越多地挑戰醫療產品和服務的收費。此外，控制醫療費用已成為聯邦和州政府的優先事項，藥品價格一直是這項工作的重點。美國政府、州立法機關和外國政府對實施控制成本的計劃表現出了極大的興趣，包括價格控制、補償限制和替代非專利產品的要求。美國現任政府表示支持可能採取的新措施來管制藥品定價。

例如，2010年3月頒佈的經2010年“保健和教育負擔能力協調法”修訂的“病人保護和平價醫療法案”(統稱為“ACA”)對保健行業產生了重大影響，例如擴大了對未投保者的保險範圍，並尋求控制總體醫療費用。在藥品方面，除其他規定外，ACA還載有可能降低藥品盈利能力的規定，例如擴大和增加醫療補助計劃所涵蓋的藥品的行業回扣，以及修改醫療保險D部分計劃的保險要求。最近，美國現任政府和美國國會的某些成員表示希望修改、廢除或以其他方式廢除或廢除該法案的所有或某些條款，這助長了目前執行 的不確定性和非加太的影響，也突出了今後進一步保健改革的潛力。在美國現任政府和美國國會可能產生的影響方面，仍然存在不確定性 ，任何變化都可能需要時間才能展開。

此外，自“反腐敗法”頒佈以來，還提出並通過了其他立法 修改。例如，2011年8月，奧巴馬總統簽署了2011年“預算控制法”，成為法律，除其他外，該法案設立了減少赤字聯合特設委員會，向國會建議削減開支的提案。削減赤字聯合特設委員會在2012至2021年財政年度沒有實現至少1.2萬億美元的目標赤字削減，這引發了立法對若干政府方案的自動削減。這包括每個財政年度向醫療保險提供者支付的總金額減少2%， 自2013年4月1日起生效，有效期至2027年，除非國會採取額外行動。此外，2018年2月9日，國會通過了兩黨預算法案，進行了一系列醫療改革。以 為例，法律規定，從2019年起，根據保險差距折扣計劃，製造商必須對其藥品實行折扣，從談判價格的50%到70%。此外，該法律增加了對欺詐 和濫用法律的民事和刑事處罰，例如，包括對違反“反Kickback規約”的刑事罰款從25 000美元增加到100 000美元 ，相應的徒刑也從不超過五年增加到不超過十年。

最近，政府還加強了對藥品製造商為其銷售產品定價的方式的審查，這些審查導致國會進行了幾次調查，並提出了一些法案，目的除其他外，使 產品定價具有更大的透明度，審查定價與製造商病人方案之間的關係，並改革政府對藥品產品的報銷方法。美國各州也越來越積極地通過立法，實施旨在控制藥品和生物製品定價的條例，包括價格或病人報銷限制、折扣、對某些產品准入的限制、銷售成本披露和透明度措施。例如，在2017年9月，加利福尼亞州議會批准了SB 17，要求製藥公司在其產品價格在兩年期間內超過16%的情況下，至少提前60天通知健康保險公司和政府保健計劃，並進一步要求製藥公司解釋增加的原因。

此外，在一些非美國管轄區，產品候選產品的擬議定價必須得到批准，才能合法銷售。各國對藥品定價的要求差別很大。例如，歐盟為其成員國提供各種選擇，以限制其國家健康保險制度提供補償的醫藥產品的範圍，並控制供人類使用的醫藥產品的價格。一成員國可批准該醫藥產品的具體價格，也可採用 一種直接或間接控制公司利潤的制度，將該藥品投放市場。我們不能保證，任何對藥品實行價格管制或報銷限制的國家都將允許對我們的任何產品候選人作出有利的償還和定價安排。歷史上，在 歐盟推出的產品候選產品並不遵循美國的價格結構，而且通常的價格結構往往要低得多。

其他醫療保健欺詐和濫用法律

在美國，除FDA外，我們的活動還可能受到聯邦、州和地方當局的管制，包括但不限於醫療保險和醫療補助服務中心，或CMS，美國衞生部和人類服務部的其他部門(如監察長辦公室和衞生資源和服務管理局)、美國司法部或司法部，以及美國司法部內的個別檢察官辦公室。例如，銷售、營銷和科學/教育補助金方案可能必須遵守“社會保險法”的反欺詐和濫用規定、虛假索賠法、“健康保險可攜性和責任法”的隱私和安全規定，以及適用的類似州法律。

“聯邦反Kickback法令”除其他外，禁止任何人或實體故意故意提供、支付、索取或收取任何直接或間接、公開或祕密、現金或實物報酬，以誘使或換取購買、租賃、訂購或安排購買、租賃或安排購買、租賃或訂購可全部或部分償還的任何項目或服務，包括醫療保險、醫療補助或其他聯邦醫療保健方案。薪酬一詞被廣義地解釋為包括任何有價值的東西。“反Kickback規約”被解釋為適用於治療產品製造商與處方者、購買者和處方經理之間的安排。有一些法定例外和監管安全港保護一些共同活動不受起訴。例外情況和安全港範圍狹窄，如果 不符合例外或安全港的條件，涉及可能被指稱旨在誘導處方、採購或建議的報酬的做法可能會受到審查。未能滿足某一特定適用的法定例外或監管安全港的所有要求，並不使“反Kickback規約”規定的行為本身是非法的。相反，該安排的合法性 將在對其所有事實和情況進行累積審查的基礎上逐案評估。此外，“反Kickback規約”下的意圖標準已被ACA修正為更嚴格的標準，使一個人或實體不再需要實際瞭解規約或具體意圖來違反規約而犯下 違法行為。此外, ACA編纂的判例法規定，包括因違反聯邦反Kickback法規而產生的物品或服務的索賠，就“聯邦虛假索賠法”(FCA)而言，構成虛假或欺詐性索賠。

聯邦虛假主張 和民事罰款法律，包括聯邦醫療保險法，規定了重大懲罰，可由公民通過民事訴訟執行，禁止任何人或實體，除其他外，明知而向聯邦政府提出或導致提出虛假或欺詐性的要求，要求向聯邦醫療保健方案，包括醫療保險和醫療補助付款，或由聯邦醫療補助方案批准，或在知情情況下，使用或導致製作或使用虛假記錄或陳述材料，向聯邦政府提出虛假或欺騙性的索賠要求。一項索賠包括向美國政府提出的對金錢或財產的“任何請求或要求”。例如，在歷史上，製藥公司和其他醫療公司因據稱向客户提供免費產品而被起訴，並期望客户為該產品制定聯邦方案。其他公司 因導致提交虛假索賠而被起訴，因為這些公司將產品銷售給未經批准的、標籤外的、因而通常是無償的用途。

HIPAA制定了額外的聯邦刑事法規，除其他外，禁止蓄意和故意實施或企圖執行一項計劃，以虛假或欺詐性的藉口、陳述或許諾的方式，欺騙或獲取任何由 所擁有或由其控制或保管的任何資金或財產，包括私人第三方支付人，故意完全阻撓對醫療保健罪的刑事調查，並故意以欺騙、計劃或裝置、重大事實或作出任何重大虛假的手段，欺騙、隱瞞或掩蓋任何金錢或財產，與提供 或支付醫療福利、項目或服務有關的虛假或欺騙性陳述。與“反Kickback規約”一樣，ACA修訂了HIPAA下某些醫療欺詐法規的意圖標準，使個人或實體不再需要實際瞭解法規 或違反該法規的具體意圖才能實施違法行為。

許多州有類似的、 而且通常更禁止欺詐和濫用的法規或條例，適用於根據醫療補助 和其他州方案償還的項目和服務，或在幾個州，不論付款人如何適用。此外，如果我們的產品候選人 將來可以在國外銷售，我們可能會受到類似的外國法律的約束。

我們可能受到聯邦政府和我們開展業務的各州的數據、隱私和安全法規的約束。經“經濟和臨牀衞生法”(HITECH)修訂的HIPAA及其實施條例規定了有關個人可識別健康信息的隱私、安全和傳輸的要求。在 其他方面，HITECH使HIPAA的隱私和安全標準直接適用於業務夥伴、獨立 承包商或受保護實體的代理，這些實體接收或獲取與代表被覆蓋實體提供服務 有關的受保護的健康信息。HITECH還設立了四層新的民事罰款，修訂了HIPAA，使民事和刑事處罰直接適用於商業夥伴，並賦予州檢察長新的權力，可向聯邦法院提起民事訴訟，要求損害賠償或禁令，以強制執行HIPAA，並要求收取與提起聯邦民事訴訟有關的律師費和費用。此外，在特定情況下，許多州法律對健康信息的隱私和安全作出了規定，其中許多法律在重大方面存在差異，通常不會被HIPAA搶先，而且可能比HIPAA具有更強的抑制作用，從而使遵從性工作複雜化。例如，自2020年1月1日起生效的2018年加州消費者隱私法案(CCPA)賦予加州居民更多的訪問權和要求刪除其個人信息的權利， 選擇退出某些個人信息共享，並獲得關於如何使用其個人信息的詳細信息。, “刑事訴訟法”授權私人訴訟，就某些數據泄露行為追償法定損害賠償。雖然CCPA免除了HIPAA管理的某些 數據和某些臨牀試驗數據，但CCPA可能會增加我們的合規成本，並可能增加我們收集的有關加利福尼亞居民的其他個人信息的遵守成本和潛在責任。

我們期望我們的產品 如果獲得批准，可能有資格在聯邦醫療保健計劃下獲得醫療保險，該計劃向老年人和殘疾人提供保健福利 ，幷包括門診服務和用品，包括治療受益人健康狀況所必需的某些醫藥產品。此外，該產品還可以根據其他政府 項目，如醫療補助和340 B藥品定價計劃來支付和償還。“醫療補助藥品退税方案”要求製藥製造商 與衞生和公共服務部祕書籤訂並有效地簽訂一項全國退税協議，作為各州獲得向醫療補助 患者提供的製造商門診藥品的聯邦匹配資金的條件。根據340 B藥品定價計劃，製造商必須向參與該計劃的實體提供折扣。作為參與某些政府計劃的要求的一部分，許多製藥製造商必須計算和 向政府報告某些價格報告指標，例如平均製造商價格(AMP)和最佳價格。處罰 可能適用於某些情況下，當這些度量沒有準確和及時地提交時。

此外，“聯邦醫生付款陽光法”或“陽光法”及其實施條例要求，某些藥品、設備、生物和醫療用品製造商(除某些例外情況外)可根據醫療保險、醫療補助或兒童健康保險方案(除某些例外)向合作醫療委員會報告與某些付款或其他價值轉移有關的信息，或應醫生和教學醫院的要求或代表指定的 向實體或個人報告。醫生和教學醫院每年報告醫生及其直系親屬持有的某些所有權和投資利益。如果報告不準確，就會受到懲罰。此外，許多州還管理付款或其他價值轉移的報告，其中許多在重大方面彼此不同，往往沒有預先得到 ，而且可能比“陽光法”具有更大的抑制作用，從而使遵守工作進一步複雜化。

新的立法和條例

國會不時地起草、提出和通過 立法，這將大大改變食品和藥物管理局管制的產品的測試、批准、製造和銷售的法律規定。除了新的立法外，FDA的條例(Br}和政策經常由FDA以可能對我們的業務和我們的產品產生重大影響的方式加以修訂或解釋。 無法預測是否將頒佈進一步的立法修改，或林業發展局的規章、指導、政策 或解釋是否將被改變，或這些變化的影響(如果有的話)可能是什麼。

企業信息

公司總部位於加州貝弗利山莊二樓威爾希爾大道8840號。我們的電話號碼是(310)358-3200，我們的互聯網地址是www.capricor.com。有關本網站的資料或可透過本網站查閲的資料，並非表格10-K的本年度 報告的一部分。我們已將我們的網站地址列入本年度報告的表10-K中，僅作為不起作用的文字參考。

員工

目前，我們有16名全職員工.我們的僱員都不受集體談判協議的保護。我們相信我們與僱員的關係是令人滿意的。我們還聘請了幾名顧問來履行各種業務和行政職能。Capricor的某些官員也擔任該公司的官員。

財產説明

我們沒有任何真正的 財產。我們的主要辦公室位於加州貝弗利山莊二樓威爾希爾大道8840號。Capricor從泡沫房地產公司(Bubble Real Estate Company，LLC)租賃公司辦公室的 空間，該租約最初生效於自2013年7月1日起為期兩年的租賃期，並可選擇將租約再延長12個月。Capricor隨後作出了幾項修正，延長了租約的期限，並修改了租約的條款。自2020年1月1日起，我們與泡沫房地產公司(Bubble Real Estate Company，LLC)簽訂了一項修正案，將我們的租約再延長一年，到2020年12月31日為止，並減少了面積。本年度每月租金為16 229美元。

Capricor根據租賃合同(或設施租賃)向CSMC租賃設施 ，自2014年6月1日起生效，為期三年。Capricor隨後作出了幾項修正，延長了租賃期限並修改了其條款。從2017年8月1日到2019年3月1日，每月租金總額為19，756美元。從2019年3月1日起，租用房地 的面積減少，每月租金減少約4 000美元。2019年7月，Capricor公司選擇將設施租賃期限再延長12個月，至2020年7月31日，每月租金為15，805美元。 該公司還有另一個選擇，將設施租賃期限延長至2021年7月31日。從CSMC租賃的房產位於加州洛杉磯貝弗利大道8700號。

投資我們的普通股涉及重大風險。在就我們的普通股作出投資決定之前，您應仔細考慮下列風險因素 中所描述的信息，以及本年度報告中其他表格10-K中的其他信息。如果這些風險中所描述的任何事件或情況真的發生，我們的業務、財務狀況、經營結果和未來的增長前景可能會受到重大和不利的影響。在這種情況下，我們普通股的市場價格可能會下跌，你可能會損失你對我們普通股的全部或部分投資。此外，下面所述的風險並不是我們面臨的唯一風險。

與我們業務有關的風險

在完成產品候選產品的開發之前，我們需要大量的額外資金。如果我們無法獲得這樣的額外資金，我們將被迫推遲、減少或取消我們的產品開發和臨牀項目，並且可能沒有必要的資本來經營我們的業務。

開發生物製藥產品，包括進行臨牀前研究和臨牀試驗以及建立製造能力，是昂貴的。截至2019年12月31日，我們擁有現金、現金等價物和有價證券，總計約990萬美元。我們沒有從商品的商業銷售中獲得任何收入。我們將無法產生任何產品的收入，直到，只有 ，如果我們得到批准出售我們的藥物候選人從FDA或其他監管機構。

從一開始，我們就通過公開和私人出售股票和債務證券、美國國立衞生研究院(NIH)和國防部(DoD)的贈款，以及加州再生醫學研究所(CIRM)的貸款承諾和贈款，為我們的業務提供資金。2013年12月，我們還與Janssen生物技術公司或 Janssen簽署了一項合作協議，為我們的單元製造計劃的發展提供資金，包括CAP-1002。由於我們迄今尚未從商業銷售中獲得任何收入，而且我們預計幾年內不會產生收入，如果有的話，我們將需要籌集大量額外資本，以資助我們的一般公司活動，併為我們的研究和開發提供資金，包括我們正在進行的臨牀試驗以及新的臨牀試驗和產品開發計劃。

在2019年，我們實施了一些削減成本的措施，包括減少我們的勞動力規模，以節省現金資源。除了我們手頭的現金和預期將從CSMC贊助的臨牀試驗供應產品和 DoD贈款中收到的資金外，我們目前沒有為 CAP-1002或我們的exosome的研究和臨牀開發提供任何額外資金的承諾或安排。該獎學金資助我們正在進行的臨牀前工作，以及在我們2019年8月的自動取款機計劃下的潛在銷售。

我們可以通過各種潛在來源，例如股權和債務融資，或通過戰略合作和許可證協議，尋求籌集更多資金。我們不能保證我們將能夠獲得這種額外的資金來源來支持我們的行動，或者，如果我們有這種資金，這種額外的資金將足以滿足我們的需要。此外，在我們通過發行股票證券籌集額外資金的範圍內，我們的股東可能會受到更多的嚴重稀釋，如果有債務融資，則可能涉及限制性契約。如果我們通過協作 和許可安排籌集額外資金，可能有必要放棄我們的技術或產品候選者的一些權利，或以對我們不利的條件授予 許可證。

考慮到我們的資本限制， 我們需要優先考慮臨牀和臨牀前項目的開支。如果我們不能籌集足夠的資金來支持 我們目前和計劃中的行動，我們可以選擇停止我們正在進行的某些活動或方案。我們無法籌集更多的資金，也可能妨礙我們利用機會在未來追求有希望的新的或現有的方案 。

我們關於我們的財政資源是否足以支持我們目前和計劃中的行動的預測是前瞻性的聲明 ，涉及重大的風險和不確定因素，實際結果可能因若干因素而有所不同，包括在本“風險因素”一節其他部分討論的 因素。我們的這些估計是基於可能證明 是錯誤的假設，我們可以比我們目前預期的更快地利用我們現有的資本資源。我們未來的資金需求 將取決於許多因素，包括但不限於：

我們有淨虧損的歷史， ，我們預計損失將在可預見的將來繼續下去。此外，一些因素可能導致我們的經營業績在季度和年度基礎上波動，這可能使我們難以預測未來的業績。

我們有淨虧損的歷史，預計在可預見的將來將繼續遭受巨大的淨虧損，而且可能永遠無法實現或保持盈利。迄今為止，我們的業務主要限於組織和配置我們的公司，開發我們的技術，並對我們的產品候選人進行臨牀前研究和臨牀試驗。我們尚未獲得任何產品候選人的監管批准。具體來説，我們的財務狀況和經營業績在過去有很大的變化，由於各種因素，其中許多因素是我們無法控制的，因此在今後的每季度和一年中， 將繼續波動。與我們的業務有關的可能導致這些波動的因素包括以下因素：

該公司的技術還沒有得到證實，我們的每一個產品候選人仍在臨牀或臨牀前的開發中。

該公司的每一種有效產品候選產品CAP-1002和我們的Exosome技術都在開發中，每一種技術都需要進一步的、在某些情況下需要進行廣泛的臨牀測試，然後才能得到FDA或美國以外管轄區的另一監管機構的批准，如果有的話，這可能需要幾年的時間才能完成。該公司未能確定 其技術的效力，將對公司產生重大不利影響。我們不能肯定地預測這種 臨牀試驗的結果，包括我們的希望-2試驗的結果或我們的CAP-1002產品候選產品在DMD中的任何潛在的第三階段試驗的結果。此外，我們無法肯定地預測，我們是否或何時可能開始對我們的產品候選人進行任何額外的臨牀試驗，我們是否能夠確保一個合作伙伴資助和/或進行一項潛在的第三階段試驗，或者我們目前的試驗是否會產生足夠的數據，使我們能夠繼續進行更多的臨牀開發，並最終提交一份申請，要求在美國或國外對我們的產品候選人進行管制批准，或者這些申請是否會被適當的管理機構接受。我們也無法預測我們的外顯子(br}產物的臨牀前研究是否會導致一個可行的臨牀開發計劃。

商業中斷，如自然災害、廣泛的傳染病或流行病，可能嚴重損害我們未來的收入和財政狀況，增加我們的成本和開支。

我們的公司總部和製造設施位於大洛杉磯，加利福尼亞地區，一個以地震活動聞名的地區，以及易受乾旱和火災影響的地區。重大自然災害，如地震、洪水或火災，發生在我們的總部或製造設施，或在任何第三方製造商或供應商的設施，可能對我們的業務、財務狀況和經營結果產生重大的不利影響。此外，病毒、傳染病或大流行病(例如最近爆發的新型冠狀病毒(COVID-19))、針對美國的恐怖行為或戰爭行為，特別是加利福尼亞地區的洛杉磯，都可能對我們、我們的僱員、 設施、承包商和合作者造成損害或破壞，這可能對我們的業務、財務狀況和業務結果產生重大的不利影響。

冠狀病毒的爆發可能對我們的業務產生不利影響。

2019年12月，首次報道中國爆發了一株新型冠狀病毒(COVID-19)。自那以來，COVID-19已在全球範圍內蔓延，病例數量每天都在增加.美國和其他地方的政府正在採取嚴厲的 措施，以減緩COVID-19的傳播，包括要求某些企業關閉或只進行最低限度的必要 行動。

隨着COVID-19繼續蔓延，我們可能會遇到可能嚴重影響我們的業務的中斷，包括：

COVID-19的全球爆發繼續演變，其對我們業務的最終影響將取決於未來的發展，這是高度不確定的 ，是無法預測的。上述任何干擾，或與COVID-19爆發有關的新事態發展所造成的其他幹擾，都可能嚴重影響我們的業務。

如果我們的信息技術系統發生故障或被破壞，我們將承擔責任或中斷我們的業務運作。

我們越來越依賴信息技術系統和數據，尤其是如果我們擴大臨牀試驗，從而擴大病人信息數據庫的話。我們的計算機系統可能容易崩潰、惡意入侵和隨機攻擊。同樣，被授權訪問我們的信息技術系統的個人或其他人侵犯數據隱私或安全的行為可能會造成一種風險，即敏感數據，包括屬於我們、我們的病人、客户 或其他商業夥伴的知識產權、商業祕密或個人信息，可能會暴露在未經授權的人或公眾面前。網絡攻擊的頻率、複雜性和強度都在增加。雖然我們繼續建立和改進我們的信息系統和基礎設施，並認為我們已採取適當的安全措施，以儘量減少對我們的數據和信息技術系統的這些風險，但我們的努力不能保證我們的努力將防止可能對我們的業務產生不利影響的系統故障或破壞。

我們的內部計算機系統，或由我們的CRO或其他承包商或顧問使用的計算機系統，可能會失敗或遭受安全漏洞。

我們利用和依賴第三方的服務來執行與我們的臨牀試驗有關的服務，這些服務涉及個人健康信息的收集、使用、存儲和分析。雖然我們從這些供應商那裏得到保證，他們的服務符合“健康保險運輸和問責法”(HIPAA)和其他適用的隱私法，但不能保證這些第三方將遵守適用的法律或條例。這些供應商的不遵守可能導致我們的責任 ，這將對我們的業務，財務狀況和經營結果產生重大的不利影響。

儘管實施了安全措施，但我們的內部計算機系統以及我們目前和未來臨牀研究組織或CRO、 和其他承包商和顧問的計算機系統很容易受到計算機病毒和未經授權的訪問的損害。雖然到目前為止我們還沒有經歷過任何這樣的物質系統故障或安全破壞，但是如果這樣的事件發生並在我們的操作中造成 的中斷，它可能會對我們的開發程序和業務操作造成實質性的破壞。例如，從已完成的或未來的臨牀試驗中丟失臨牀試驗數據可能會導致我們的監管審批工作的延遲 ，並大大增加我們回收或複製數據的成本。如果任何破壞或違反安全的行為 造成我們的數據或應用程序的損失或損壞，或不適當地披露機密或專有信息，則我們可能承擔責任，我們的產品候選產品的進一步開發和商業化可能會被推遲。

如果我們實現我們的近期產品 發展里程碑，我們可能無法管理任何後續增長。.

如果我們能夠實現我們的短期產品開發里程碑，而這些里程碑是無法保證的，我們的長期生存將取決於我們的業務的擴大和我們的增長的有效管理，這將給我們的管理和我們的行政、運營和財政資源造成巨大的壓力，特別是如果我們在國際上擴大業務和業務的話。為了管理這一增長，我們可能需要擴大我們的設施，擴大我們的業務、財務和管理系統，並僱用和培訓更多的合格人員。如果我們不能有效地管理我們的增長，我們的業務就會受到損害。

與臨牀和商業化活動有關的風險

我們的成功取決於我們的產品候選人的生存能力，我們不能確定他們中的任何一個將獲得管制批准商業化。

我們將需要FDA的批准 來在美國市場和銷售我們的任何產品候選人，並獲得美國食品和藥物管理局同等的外國監管機構的批准，以使我們的產品候選人在這些地區商業化。為了獲得FDA批准我們的產品候選人的任何 ，我們必須向FDA提交一個新的藥物申請，或NDA，或生物製劑許可證申請，或BLA， 證明該產品候選人是安全的，並對其預期用途有效。這個演示需要大量的 研究和動物試驗，它們被稱為臨牀前研究，以及人體試驗，稱為臨牀 試驗。要滿足FDA的監管要求通常需要很多年，這取決於候選產品的類型、複雜性、 和新穎性，並且需要大量資源用於研究、開發、測試和製造。 我們無法預測我們的研究和臨牀方法是否會導致FDA認為對人類安全的藥物，以及對指定用途有效的藥物。FDA在藥品審批過程中有很大的酌處權，並可能要求我們進行額外的臨牀和臨牀測試，或者進行市場營銷後的研究。批准過程也可能因政府條例、未來立法、行政行動或林業發展局政策在我們的管制 審查之前或期間發生的變化而推遲。

即使我們遵從 所有FDA的要求，FDA也可能最終拒絕我們的一個或多個NDAS或BLAS(視情況而定)。我們不能確定我們是否會為我們的產品候選人獲得監管許可。如果不獲得FDA的批准，我們的任何產品候選人都將減少我們可能銷售的產品數量(如果有的話)，從而減少相應的產品收入，並將對我們的業務產生材料 和不利影響。

由於早期臨牀前 研究或臨牀試驗的結果不一定能預測未來的結果，我們進入臨牀試驗的任何產品候選 在以後的臨牀試驗中都可能沒有良好的結果，或者得到監管機構的批准。

即使我們的臨牀前 研究和臨牀試驗按計劃完成，我們也不能肯定他們的結果將支持我們的產品 候選人的説法。臨牀前試驗和早期臨牀試驗的陽性結果不能保證以後臨牀試驗的結果(br})也是陽性的，我們不能肯定以後臨牀試驗的結果將複製先前臨牀 試驗和臨牀前試驗的結果。我們在6個月進行的期望值-2試驗的中期分析結果可能並不能預測12個月結果的 。因為為了進行中期分析，我們部分地消除了結果的盲目性，我們使用來自希望-2試驗的數據的能力受到了影響。

我們的臨牀試驗 過程可能無法證明我們的產品候選產品對人類是安全的，對於指定的用途是有效的。此失敗 將導致我們放棄一個產品候選人，並可能延遲其他產品候選產品的開發。任何延誤或終止我們的臨牀試驗將推遲或導致我們不向FDA提交NDAs和/或BLAS，並最終避免使我們的產品候選產品商業化併產生產品收入的能力。此外，我們的臨牀試驗迄今涉及 小病人羣體。由於樣本數量較少，這些臨牀試驗的結果可能不代表未來的 結果。

儘管我們的產品候選人在早期臨牀試驗中報告了結果 ，但我們不知道我們可能進行的任何第二階段、第三階段或其他臨牀 試驗是否會顯示出足夠的有效性和安全性，從而導致對我們產品 候選產品的監管批准。一些製藥業公司，包括那些擁有更多資源和經驗的公司，在第二階段或第三階段臨牀試驗中遭受了重大挫折，即使在早先的臨牀試驗中看到了有希望的結果。

我們的 Exosome技術是基於一種新的治療方法，這使得我們很難預測開發的時間和成本，以及隨後獲得監管批准的成本(如果有的話)。

我們的外胚體技術涉及一種相對新的治療方法，它將面臨臨牀和監管方面的挑戰。到目前為止，美國或歐洲聯盟還沒有批准基於外胚層的產品。因此，很難準確地預測我們的外胚體技術在通過臨牀前研究和臨牀 試驗時可能面臨的發展挑戰。此外，由於我們僅僅用我們的外胚體技術進行了臨牀前研究，我們還無法評估它們在人體中的安全性，而且我們的外胚體治療可能會產生短期或長期的影響，而目前我們還無法預測這些效應。此外，我們可以探索的適應症的動物模型可能不存在，也可能難以在我們的臨牀前研究中獲得。由於這些因素，我們無法預測Exosome技術 的開發時間和成本，也無法預測Exosome技術或任何類似或競爭的Exosome技術的應用是否會導致對任何產品的管制批准。我們在 未來所遇到的任何與我們的外體或任何研究計劃有關的發展問題都不會造成重大的拖延或意外的費用，也不能保證這些發展問題能夠得到解決。這些因素中的任何一個都可能妨礙我們完成臨牀前研究或任何臨牀試驗，如果有的話，我們可能發起或商業化任何我們可以及時或有利可圖的產品候選產品。

FDA、歐洲藥品管理局(EMA)和其他監管機構的臨牀試驗要求以及這些監管機構用於確定產品候選產品的安全性和有效性的標準，因候選產品的 類型、複雜性、預期用途和市場而有很大差異。因此，我們的外顯子 的監管審批過程是不確定的，並且可能會比其他產品候選人的審批過程花費更多的時間。很難確定我們在美國、歐洲聯盟或世界其他地區的外胚體需要多長時間或需要多少費用才能獲得監管批准，或者要花多長時間才能使我們的產品候選產品商業化，如果有的話。延遲或未能獲得必要的監管批准以使潛在產品 候選人進入市場可能會降低我們產生足夠產品收入的能力，而我們的業務、財務狀況、經營結果和前景可能受到損害。

Exosome領域的負面發展 可能損害公眾對我們開發的任何產品候選產品的看法，這可能對我們經營業務的能力或獲得此類產品候選人的監管批准產生不利影響。

Exosome 療法是一種新的、未經證實的療法，可能得不到公眾、病人或醫學界的接受。迄今為止，其他利用自然外胚體的努力普遍表明，無法產生具有可預測的生物活性特性的外小體，或無法以適當的規模製造外小體，以治療少數患者。我們的成功將取決於我們是否有能力證明我們的外胚體技術能夠克服這些挑戰。

此外，我們的成功將取決於那些專門治療我們的外胚體所針對的疾病的醫生，這些醫生處方的治療方法 涉及使用我們的產品候選物來代替或補充他們更熟悉的現有治療方法，並且可以獲得更多的臨牀數據。在我們的外胚體臨牀試驗中或在開發類似產品的 他人的臨牀試驗中發生的不良事件和由此產生的宣傳，以及在外胚體療法領域的任何其他不良事件， 都可能導致對我們可能開發的任何產品的需求減少。這些事件也可能導致我們臨牀試驗的暫停、中止、 或臨牀控制或修改。未來在外顯子領域的任何負面發展及其作為療法的 用途也可能導致更嚴格的政府管制、更嚴格的標籤要求以及在測試或批准我們的外體或其他未來產品候選品方面可能出現的管制性拖延。任何增加的審查都可能推遲或增加我們的外胚體或任何其他產品候選產品獲得營銷批准的成本，我們可能在未來開發。

我們可能無法將IND提交給 開始額外的臨牀試驗，我們期望的時間表，即使我們能夠這樣做，FDA可能不允許我們進行 。

我們希望在今後幾年內提出更多的新藥物應用研究，包括在一個或多個適應症中涉及我們的外胚體技術。然而，我們提交這些IND的時間主要取決於從我們的臨牀前研究中得到更多的數據。正如下面所討論的，我們需要在2020年4月19日或之前提交一份關於治療適應症的IND文件，以便保留我們在CSMC的Exosome獨家許可證。

我們不能肯定IND的提交將導致FDA允許進一步的臨牀試驗開始，或者一旦開始，就不會出現導致中止或終止此類臨牀試驗的 問題。我們提交的任何IND都可以被FDA或FDA拒絕，或者FDA可以將我們未來的任何調查擱置在臨牀上，直到我們提供更多的信息，無論是在臨牀 試驗開始之前還是之後。此外，即使這些管理當局同意在IND或臨牀試驗應用中規定的臨牀 試驗的設計和實施，我們也不能保證這些管理當局今後不會改變其 的要求。不利的未來試驗結果或其他因素，如資金不足，無法繼續開發一個產品候選人或項目，也可能導致我們自願退出一個有效的IND。

該公司在臨牀試驗方面的經驗有限，這是複雜的，並受到嚴格的監管監督。

該公司對其產品候選人的臨牀試驗經驗有限。臨牀測試過程由嚴格的規範 和高度複雜，昂貴，耗時和不確定的結果，和醫藥產品和產品使用的 再生組織可能會引起特別密切的審查和要求從FDA和其他監管機構。我們的失敗 或我們的合作者未能成功地進行臨牀試驗，或者我們未能利用對我們產品候選人的臨牀 試驗的結果，將對公司產生重大的不利影響。如果我們對我們的產品候選人 或未來產品候選人的臨牀試驗沒有充分登記或產生必要的結果，以支持在美國或其他地方的管制批准，或者如果它們表現出不良的副作用，我們將無法使這些產品候選品商業化。

為了獲得對我們產品候選產品的商業銷售的監管批准，我們必須進行充分和良好控制的臨牀試驗，以證明 在人體中的有效性和安全性。臨牀失敗可能發生在任何階段的測試。我們的臨牀試驗可能產生陰性或無結果的結果，我們可能決定，或監管者可能要求我們進行更多的臨牀和/或非臨牀試驗。此外，我們的臨牀試驗結果可能表明我們的產品候選產品無效或可能造成不良的方面 效應，這可能會中斷、推遲或停止臨牀試驗，從而導致FDA和其他監管機構拒絕批准。此外，否定的、延遲的或不確定的結果可能導致：

延遲開始，註冊， 和完成臨牀測試可能導致我們增加成本，並推遲或限制我們的產品候選人獲得監管批准 的能力。

延遲開始， 註冊或完成臨牀測試可能會顯著影響我們的產品開發成本。由於多種因素，臨牀試驗可能被公司、FDA或其他監管機構暫停或終止。臨牀試驗的開始和完成要求我們確定和維持足夠數量的試驗地點，其中許多可能已經參與其他臨牀試驗項目，與我們的產品候選人相同，或者可能資源有限。 由於護理標準的改變，我們可能被要求退出臨牀試驗，或者我們可能不符合參加臨牀研究的資格。我們不知道計劃中的臨牀試驗是準時開始，還是按計劃完成， (如果有的話)。臨牀試驗的開始、登記和完成可能由於若干原因而推遲，其中包括但不限於下列方面的延誤：

如果我們要求 在我們目前設想的範圍之外對我們的產品候選人進行更多的臨牀試驗或其他測試，我們或我們的發展夥伴(如果有的話)可能在獲得或無法獲得或維持這些產品候選人的臨牀或營銷 批准方面受到拖延。我們可能無法獲得批准的跡象是廣泛的，如預期，或 ，我們可能只能獲得批准的跡象，是完全不同的跡象，我們尋求批准。

可能會發生規範 要求和指導的變化，我們可能需要修改臨牀試驗協議，以反映這些變化與適當的 管理當局。修改可能要求我們將臨牀試驗規程重新提交給IRBs進行重新檢查，這可能會影響臨牀試驗的費用、時間或成功完成。如果我們在完成或終止臨牀試驗方面遇到延誤，我們的產品候選人的商業前景將受到損害，我們產生產品收入的能力將被推遲或無法實現。此外，導致或導致臨牀試驗的開始或完成延遲的許多因素也可能最終導致拒絕對產品候選人的管制批准。 即使我們能夠最終使我們的產品候選品商業化，為同樣或類似的跡象提供的其他療法可能已被引入市場，並已經確立了競爭優勢。在獲得規章批准方面的任何拖延 可：

FDA已授予孤兒藥物地位 和再生醫學高級治療(RMAT)指定為CAP-1002治療DMD，但我們可能無法維持 或獲得與孤兒藥物地位相關的利益，包括市場排他性，或rmat指定。

根據“孤兒藥物法”，食品和藥物管理局可授予孤兒稱號，指定用於治療罕見疾病或疾病的藥物或生物，或沒有合理預期在美國研製和提供一種治療某種疾病或疾病的藥物或生物的費用將從在美國銷售該藥物或生物的銷售中收回。如果一種具有孤兒 藥物名稱的生物製品隨後因其指定的疾病而獲得FDA的第一次批准，則該產品有權獲得孤兒產品的排他性，這意味着FDA不得批准任何其他申請，包括完整的生物製品許可證申請，或BLA，以相同的指示在七年內銷售相同的生物，除非在有限的情況下， ，例如表明臨牀優於具有孤兒藥物獨家性的產品。

我們已經獲得了治療DMD的CAP-1002的孤兒藥品地位，但是，如果我們尋求 批准一個比孤兒指定的適應症範圍更廣的指示，我們在美國的獨家銷售權可能會受到限制，如果FDA後來確定指定的請求存在重大缺陷，或者如果我們無法保證有足夠數量的產品 來滿足患有罕見疾病或疾病的病人的需要，則可能會丟失。即使我們已經獲得CAP-1002 的孤兒藥物指定作為一個選擇的指示，我們可能無法為我們未來的產品候選人尋求或獲得孤兒藥物的指定，而且我們可能不是第一個獲得市場批准的任何特定的孤兒指示。

我們還獲得了用於治療DMD的CAP-1002的 號.RMAT指定程序的目的是滿足“Cures Act”的要求 ，即FDA為符合下列標準的任何藥物的有效開發方案提供便利並加快審查： (1)它符合rmat的定義，其定義為細胞療法、治療組織工程產品、人體細胞和組織產品、 或使用這類療法或產品的任何組合產品，但有有限的例外情況；(2)其目的是治療、修改、逆轉、 或治療一種嚴重或危及生命的疾病或疾病；(3)初步的臨牀證據表明，該藥物具有解決這種疾病或疾病未得到滿足的醫療需求的 潛力。與突破性治療指定一樣，rmat指定 提供了潛在的好處，包括更頻繁地與FDA舉行會議，討論產品候選產品的開發計劃、 以及滾動評審和優先級評審的資格。授予rmat指定的產品還可以根據合理可能預測長期臨牀效益的代理或中間端點，獲得加速 批准，或者 能夠依賴從有意義的站點獲得的數據，包括通過擴展到其他站點。rmat指定 不會更改產品批准的標準，也不能保證這種指定會導致快速評審 或批准，或者已批准的指示不會比rmat指定所涵蓋的指示範圍更窄。此外，如果臨牀數據顯示不再符合資格標準，則可以撤銷 rmat的指定。

即使我們獲得批准 的CAP-1002治療DMD的罕見兒科疾病名稱，罕見的兒科疾病優先審查Voucher 計劃可能不再有效時，這樣的批准。

Cap-1002已被FDA指定為治療DMD的罕見兒科疾病。FDA一般將一種“罕見的兒科疾病”定義為一種嚴重或危及生命的疾病，在美國，主要是18歲以下的人影響不到20萬人。根據FDA的“罕見兒科疾病優先審查Voucher計劃”，在NDA或BLA批准治療一種罕見的兒科疾病時，這類申請的發起人將有資格獲得一項罕見的兒童疾病優先審查Voucher ，該項目可用於獲得隨後的NDA或BLA的優先審查。優先級評審Voucher可以出售或轉讓 無限次數。到2020年9月30日，被指定為治療一種罕見兒科疾病的藥物，經2022年9月30日批准後，可獲得一張代金券。這一計劃受到了批評，包括FDA的批評，即使是 ，如果我們獲得CAP-1002的批准並有資格獲得這樣的優先審查Voucher，該項目可能在 批准時不再有效。

提供產品用於第三次黨的試驗，對我們的產品候選人構成風險。

除了為自己的臨牀試驗製造 CAP-1002外，Capricor還同意在CSMC贊助的兩個臨牀試驗中為研究目的提供CAP-1002。第一項試驗被稱為“HFpEF患者應用同種異體CDCs治療後纖維化的消退和舒張功能障礙的逆轉”。第二項試驗被稱為“用來自心臟圈的異基因幹細胞治療肺動脈高壓”。在這兩項研究中，Capricor都提供了必要數量的劑量，並將通過談判獲得一定數額的貨幣補償，以作為交換條件。

為第三方贊助的臨牀試驗提供產品 對該公司構成重大風險，因為我們將無法控制試驗的進行，儘管我們已利用商業上合理的努力確保調查地點在合同上必須遵守Capricor制定的協議和其他程序。此外，儘管調查地點具有進行臨牀試驗的經驗，但試驗期間可能發生的任何不良事件都可能對我們為獲得對我們產品的管制批准所作的努力產生負面影響。沒有保證臨牀試驗場將按照議定書、Capricor提供的手冊或贊助者的指示進行 研究，或根據適用的法律採取 行動。沒有任何保證説，如果發生研究傷害，任何保險公司將賠償 Capricor因這些傷害而遭受的任何責任或其他損失。由於我們無法預測試驗將於何時完成，因此有一種風險，即指定用於試驗的產品在需要 時已過期。此外，我們的產品有可能在我們租用的設施內部受到某種污染，在我們的合同裝運設施或運輸途中可能受到某種污染，這可能對我們的業務或業務產生不利影響。雖然該公司 預計將繼續收到它為迴歸試驗和Alpha試驗提供的產品的付款，但我們無法預測這種付款的 速率，如果有的話，是因為登記的延誤或試驗 站點可能出現的其他問題。

由於免疫不良反應，我們的產品面臨失敗的風險。

一個潛在的風險 一種異基因治療，如該公司測試的CAP-1002，病人可能會發展出免疫反應 的細胞被注入。這種免疫反應可能導致不良的臨牀效應，影響公司產品的安全性和有效性以及我們試驗的成功。此外，如果研究對象對我們的細胞有預先存在的抗體 或其他免疫敏化，我們的細胞和治療可能會變得無效，這可能會對我們產品的調節途徑和其他潛在指標的生存能力產生負面影響。在一名希望-2試驗中的病人發生了過敏反應的嚴重不良事件後，我們於2018年12月自願暫停給藥，以制定一項計劃來管理潛在的過敏反應。調查表明，患者可能對研究產品中含有的某些物質過敏，可能包括製劑中的輔料或非活性成分。為了降低未來發生的風險，我們發起了一項醫生常用的預防和治療過敏反應的用藥前策略。雖然在提交這份表格10-K的年度報告時，希望-2試驗中的所有輸注都已完成 ，而且我們不知道會發生任何額外的過敏反應或進一步的嚴重安全問題，但我們不能保證在今後的任何研究中不會再次發生這種情況。如果這些或其他反應繼續發生，就可能對產品的效力、我們獲得產品候選人批准的能力產生重大的不利影響，並可能導致大量拖延、增加費用和可能終止審判。

我們的業務面臨着重要的政府 監管，我們的產品候選人不能保證得到監管批准。

我們的研究和開發活動、臨牀前研究、臨牀試驗以及我們的潛在產品的製造和銷售受到美國食品和藥物管理局和其他管理當局以及其他國家的管理當局的廣泛管制。在美國，我們的產品候選品作為生物製品或根據“聯邦食品、藥品和化粧品法”、“公共衞生服務法”和其他法規作為生物產品或組合生物製品/醫療器械受到管制，並在“聯邦條例守則”中作了進一步規定。不同的監管要求可能適用於我們的產品，取決於它們如何被FDA根據這些法律分類 。這些條例可由林業發展局和立法程序作出實質性和重大的解釋、增補、修正或修訂。FDA可能會決定，我們需要在目前計劃的基礎上進行臨牀試驗。此外，FDA可能確定臨牀試驗的結果不支持對該產品的批准。類似的測定可能會在國外遇到。FDA將在批准後繼續監測市場上的產品，如果有的話， ，並可能決定撤銷其批准，或以其他方式嚴重影響任何此類產品的營銷工作。在美國境外進行的審判也有同樣的可能性，這些審判必須遵守地方當局和地方法律規定的條例。任何這樣的決定都會推遲或拒絕我們的產品候選人進入 市場，並對我們的業務、財務狀況和經營結果產生重大的不利影響。

藥品製造商必須接受林業發展局、緝毒局、其他聯邦機構和相應的州機構的定期、不事先通知的檢查，以確保嚴格遵守良好的生產做法和其他政府規章及相應的外國標準。我們沒有對第三方製造商遵守這些規則和標準的控制，我們也不能保證在我們自己的生產過程中，我們將繼續遵守這樣的規則。其他風險包括：

在國際上進行臨牀試驗還有額外的風險。

如果我們決定將我們的一項或多項臨牀試驗擴大到歐洲或美國以外的其他國家的調查地點，我們將在我們的製造、分發、數據的使用和其他事項方面必須滿足更多的管制要求。例如，如果我們決定在歐洲進行試驗，我們將不得不將我們的製造設施 移到位於歐洲的一個工廠，與一家歐洲製造商達成協議，為 us生產我們的產品候選產品，或者與一家維持可接受的cGMP設施的國內製造商達成協議。這些選項中的任何一種都將涉及大量的貨幣投資、時間延遲和風險增加，並可能影響我們的臨牀試驗和監管審批的進展。

如果我們在歐盟或歐盟開展業務，或收到關於歐盟居民的信息，我們還必須遵守2016年4月正式通過並於2018年5月生效的“歐盟一般數據保護條例”(GDPR)。GDPR 在歐盟引入了新的數據保護要求，並對違反數據保護規則的行為處以鉅額罰款。 GDPR增強了對個人數據處理器和控制器的數據保護義務，例如，擴大了關於如何使用個人信息的披露 、對保留信息的限制、強制數據違反通知要求 以及對服務提供商的繁重的新義務。不遵守“全球地質雷達”可能導致高達20歐元的罰款，或佔全球收入的4%，以較高的數額為準。與加強保護某些類型的個人數據有關的GDPR和其他法律或條例的變化，如保健數據或其他敏感信息，可能大大增加我們提供產品和服務的成本，甚至使我們無法在我們經營的管轄區提供某些服務。

此外，“美國反海外腐敗法”(FCPA)禁止美國公司及其代表向任何外國政府官員、政府工作人員、政黨或政治候選人提供、許諾、授權或支付款項，以便在國外取得或保留業務。“反海外腐敗法”的範圍包括與許多國家的某些保健專業人員進行互動。其他國家也頒佈了類似的反腐敗法律和/或條例。隨着我們在美國以外地區擴展業務，確保遵守“反海外腐敗法”和其他國家的法律將涉及代表該公司作出額外的貨幣和時間承諾。

即使我們的產品候選人獲得 監管批准，我們仍可能面臨未來的發展和監管困難。

即使獲得了美國監管機構 的批准，FDA仍可能對產品的指定用途或營銷施加重大限制，或者對可能代價高昂的批准後研究強加 持續的要求。如果我們的任何一種產品都得到了加速批准，fda可能需要在上市後進行驗證性試驗，以驗證和描述對不可逆轉的發病率或 死亡率或其他臨牀益處的預期影響。如果發生下列情況之一，FDA可撤銷對加速批准 路徑下批准的藥物或指示的批准：驗證該產品的預期臨牀效益所需的試驗未能驗證這種效益；其他證據表明，在使用 的條件下，該產品並不安全或有效；申請人沒有盡職調查進行任何必要的批准後試驗該藥物；或申請人散佈與該產品有關的 虛假或誤導性宣傳材料。此外，食品和藥物管理局目前要求加速 批准的條件是預先批准宣傳材料，這可能會對該產品的商業發佈時間產生不利影響。

鑑於某些藥物產品最近出現的嚴重不良安全事件的數量，FDA可能要求，作為批准的條件，費用高昂的風險風險管理計劃，可能包括安全監督、限制分配和使用、病人教育、強化標籤、 特殊包裝或標籤、加速報告某些不良事件、預先批准宣傳材料以及限制直接對消費者的廣告。此外，國會對林業發展局的藥物批准程序是否適當以及林業局為確保銷售藥品的安全所作的努力加強了審查，因此提出瞭解決藥品安全問題的新立法。如果頒佈，任何新的立法都可能導致產品開發、臨牀試驗、法規審查和批准期間的延遲或增加成本，以及增加成本，以確保符合任何新的批准後 監管要求。任何這些限制或要求都可能迫使我們進行昂貴的研究，或增加使我們變得有利可圖的時間(br})。例如，為我們的任何產品候選人批准的任何標籤可能包括對其使用術語 的限制，或者它可能不包括一個或多個我們預期的指示。

我們的產品候選人 也將受到美國食品和藥物管理局正在進行的標籤，包裝，儲存，廣告，促銷，記錄保存， 和提交的安全和其他後市場上的藥物信息的要求。產品生命週期中可能會出現在產品審批時不存在或未知的新問題，例如意外嚴重程度或頻率的不良事件，或產品生產場所的 問題。由於已批准的產品、製造商和製造商的 設施受到持續審查和定期檢查，這些新問題在批准後可能導致Capricor採取自願行動 ，或可能導致管理機構對該產品或我們施加限制，包括要求將 產品撤出市場或用於臨牀試驗。如果我們的產品候選者不遵守適用的監管要求，如良好的生產做法，監管機構可以：

為了在美國之外推銷任何產品並使其商業化，我們必須建立和遵守其他國家在製造、安全和效能方面的許多不同的管理要求。批准程序因國家而異，可能涉及額外的產品測試和額外的行政審查期。在其他國家獲得批准所需的時間可能與獲得FDA批准所需的時間不同。其他國家的監管審批過程可能包括上述美國FDA批准的所有風險以及其他風險。一個 國家的監管批准並不能確保另一個國家的監管批准，但在一個國家獲得監管批准的失敗或延遲可能會對其他國家的監管審批過程產生負面影響。沒有獲得其他國家的監管批准，或在獲得這種批准方面的任何拖延或挫折，都可能對美國林業發展局的批准產生上述同樣的不利影響。這些影響包括：我們的產品候選人可能不會被批准滿足所有要求的指標， 這可能限制我們產品候選人的使用，並對產品銷售和潛在的版税產生不利影響，而且這種批准可能會受到對產品可能銷售的指定用途的限制，或需要進行昂貴的營銷後後續研究。

如果我們或現有或未來的合作者、製造商或服務供應商不遵守醫療保健法律和條例，我們或他們可能會受到強制執行的 行動和重大處罰，這可能會影響我們開發、銷售和銷售產品的能力，並可能損害我們的聲譽。

雖然我們目前沒有任何產品在市場上，但如果我們的治療候選人或臨牀試驗被聯邦醫療保健項目所覆蓋，我們將受到更多的醫療法規和監管要求的約束，並受到我們業務所在地區的聯邦、州和外國政府的強制執行。醫療保健提供者、醫生和第三方支付人在推薦和處方任何獲得營銷許可的治療候選人方面起着主要作用。 我們與第三方支付人和客户的未來安排可能會使我們面臨廣泛適用的欺詐和濫用、透明度、 和其他可能限制商業或財務安排和關係的醫療法律和法規，通過這些法律和法規， 我們的市場、銷售和分配我們的治療候選人，我們獲得營銷許可。根據適用的聯邦和州保健法律和條例規定的限制包括但不限於以下方面：

每項法律的範圍和執行都是不確定的，而且在當前的醫療改革環境中會發生迅速的變化，特別是考慮到缺乏適用的先例和條例。聯邦和州的執法機構最近加強了對保健公司和保健提供者之間互動的審查，這導致了保健行業的一些調查、起訴、定罪和和解。對調查作出反應可能會耗費時間和資源，並可能轉移管理層對企業的注意力。任何這樣的調查或解決都會增加我們的成本，否則會對我們的業務產生不利影響。

確保我們與第三方的業務安排符合適用的醫療保健法律和法規，可能涉及大量費用。如果發現我們的 行動違反了任何此類要求，我們可能會受到處罰，包括民事或刑事處罰、金錢損害、削減或重組我們的業務、或被排除在政府合同之外、 醫療報銷或其他政府方案，包括醫療保險和醫療補助，任何這些都可能對我們的財政結果產生不利影響。雖然有效的遵守方案可以減輕對違反這些法律的行為進行調查和起訴的風險，但這些風險不能完全消除。任何針對我們的指控或涉嫌違法行為的行動都可能導致 us承擔大量的法律費用，如果我們的辯護成功，我們的管理層可能會轉移我們對業務運作的注意力，甚至 。此外，在資金、時間和資源方面，實現和維持對適用的法律和條例的遵守，對我們來説可能是昂貴的。

我們開發的任何藥物都可能受到不利的定價法規、第三方保險和報銷做法或醫療改革倡議的制約，從而損害我們未來的商業前景。

管制新藥的市場批准、定價、覆蓋面和報銷的規定因國家而異。一些國家要求批准藥品的銷售價格，然後才能銷售。在許多國家，定價審查期是在 營銷或產品許可批准之後開始的。在一些外國市場，處方藥定價即使在獲得初步批准之後，仍須繼續受政府控制。雖然我們打算監測這些條例，但我們的 方案目前正處於發展的早期階段，我們將無法評估價格管制的影響在若干年內。因此，我們可能在某一特定國家獲得對某一產品的管制批准，但隨後受到價格管制的限制，這些規定推遲了我們產品的商業推出，並對我們在該國銷售該產品所能產生的收入產生不利影響。

我們成功地使 任何產品商業化的能力也將在一定程度上取決於政府衞生行政部門、私營醫療保險公司和其他組織對這些產品和有關的 治療的承保和補償程度，但是，在獲得新批准的藥物的保險方面可能會出現重大延誤。此外，獲得保險的資格並不一定意味着在所有情況下或以包括研究、開發、製造、銷售和分銷費用在內的費用的償還率。此外，臨時支付的新藥，如果適用，可能不足以支付我們的 費用，可能不會成為永久性的。因此，即使我們成功地將一種或多種產品推向市場，這些產品也可能不被認為是醫學上必要的或具有成本效益的，而且償還任何產品的金額可能不足以使 us在競爭的基礎上銷售我們的產品。由於我們的程序正處於開發的早期階段，我們無法在這個 時刻確定它們的成本效益或可能的補償水平或方法。此外，從政府或其他第三方付款人獲得產品的承保範圍和償還費用是一個耗時和昂貴的過程，可能要求我們向每一位付款人提供支持科學、臨牀和成本效益的數據，以便按付款人使用我們的產品，但不能保證將獲得覆蓋範圍和充分的補償。付款人為產品提供保險的決定並不意味着將批准適當的償還率。進一步, 一個付款人為產品提供承保範圍的 決定並不能保證其他付款人也會為該產品提供保險。可能無法獲得足夠的第三方補償，使我們能夠維持足以實現產品開發投資的適當回報的價格水平。如果無法獲得補償或只能在有限的水平上獲得補償，則我們可能無法成功地將我們成功開發的任何產品的候選產品商業化。

越來越多的是，向病人或醫療提供者償還費用的第三方支付者，如政府和私人保險計劃，正在尋求更多的預先折扣、更多的回扣和其他優惠，以降低藥品的價格。如果我們能夠對我們開發的任何產品收取的價格，或為這些產品提供的補償，鑑於我們的開發和其他成本，是不夠的，我們的投資回報可能會受到不利的影響。

我們目前預計，我們開發的某些藥物可能需要在門診醫生的監督下使用。根據目前適用的美國法律，某些通常不是自我管理的藥物(包括可注射的藥物)可以通過醫療保險B部分獲得醫療保險的保險 。具體而言，在符合下列要求的情況下，可向符合條件的受益人提供醫療保險B部分的保險：

藥品的平均價格可通過政府保健計劃或私人付款人要求的強制性折扣或回扣以及今後任何限制從可能以低於 美國的價格出售藥品的國家進口藥品的法律而降低。醫療保險B部分的償還率部分取決於新批准的產品是否有資格獲得獨特的賬單代碼。自我管理，門診藥品通常在醫療保險D部分報銷，而 在住院醫院環境下管理的藥物通常在醫療保險A部分下按捆綁付款償還。對於我們來説，很難預測未來醫療保險和報銷政策將如何適用於我們的產品，而且不同的聯邦醫療保健計劃下的醫保和 報銷並不總是一致的。醫療保險償還率也可能反映對醫療保險計劃的預算限制。

第三方支付者 在設置自己的償還率時通常依賴於醫療保險保險政策和支付限制。這些覆蓋策略 和限制可能在一定程度上依賴於經批准的治療藥物的清單。我們無法迅速從政府資助和私人付款人那裏獲得有關的清單、保險和我們開發的新藥的適當償還款，以及我們獲得監管批准的 ，可能會對我們的經營結果、我們為使產品商業化所需的資金籌措能力和我們的財政狀況產生重大的不利影響。

我們預計，這些 和今後可能採取的其他醫療改革措施可能會導致更嚴格的覆蓋標準和較低的 補償，並對我們獲得的任何核準產品的價格造成額外的下行壓力。醫療保險或其他由政府資助的項目償還費用的任何減少都可能導致私人支付者的付款減少。實施成本控制措施或其他醫療改革可能會妨礙我們一旦獲得營銷批准，就無法創收、獲得利潤或使我們的藥物商業化。

我們認為，政府和第三方支付方為控制或降低醫療保健費用所作的努力以及擴大醫療保健的立法和監管建議將繼續影響製藥和生物製藥公司的業務和財務狀況。美國和其他主要醫療市場的醫療保健系統已經提出了一些立法和監管方面的改革建議，這些努力在最近幾年得到了很大的擴展。這些發展可能直接或間接地影響我們以優惠價格銷售我們的產品的能力。例如，在美國，2010年，美國國會通過了ACA，這是一項全面的法律，旨在擴大獲得健康保險的機會，減少或限制醫療支出的增長， 加強對欺詐和濫用的補救措施，為醫療和健康保險行業增加新的透明度要求， 對醫療行業徵收新的税收和費用，並實施額外的政策改革。在ACA關於藥品的覆蓋面和報銷問題的規定中，對我們潛在的候選治療者具有重要意義的條款如下：

最近，特朗普政府和美國國會的某些議員表示希望修改、廢除或以其他方式廢除“ACA”的所有或某些條款，這就加劇了ACA目前的實施和影響的不確定性，並強調了進一步推進醫療改革的潛力。例如，最近頒佈的一項生效於2019年1月1日的聯邦所得税法廢除了通常被稱為“個人授權”的“個人授權”，即ACA對某些未能維持合格醫療保險的個人規定的基於税收的分擔責任 付款。

另外，根據保健改革立法和相關倡議，醫療保險和醫療補助服務中心(CMS)正在與各種保健提供者合作，制定、完善和實施負責任的保健組織，或ACO，以及其他創新的醫療保健模式，其中包括為醫療保健服務改善計劃、綜合初級保健倡議、杜爾示範和其他模式。ACOS和其他創新的護理模式的繼續發展和擴大將對我們今後可能獲得的由這些組織管理的批准療法的任何償還產生不確定的影響。

美國的醫療行業在聯邦、州和地方各級都受到嚴格的監管，如果我們不遵守適用的要求，可能會受到處罰，並對我們的經濟狀況產生負面影響。

作為一家生物技術公司，我們的業務、臨牀試驗活動和與醫療保健提供者的相互作用在美國可能受到廣泛的監管，特別是如果我們將來獲得FDA的任何產品的批准。例如，如果我們在聯邦醫療計劃(例如，醫療保險、醫療補助)下獲得美國食品藥品管理局(FDA)的批准，它將受到各種聯邦法律和法規的約束，包括那些禁止聯邦醫療項目(例如聯邦FCA)提出虛假或不當的支付 的索賠的法律和條例，禁止非法引誘聯邦醫療保健方案(例如，“聯邦反補貼法案”)轉介可償還業務費用的業務(例如，“聯邦反Kickback法規”)，並要求披露某些付款或向美國執業醫生、教學醫院或其他受開放式支付條例約束的實體轉讓的價值 。我們無法預測第三方將如何解釋這些法律和適用的政府指導，並可能挑戰 我們的做法和活動根據這些法律中的一個或多個。如果我們過去或現在的行動被發現違反了這些法律中的任何一項，我們就可能受到民事和刑事處罰，這可能損害我們的業務、業務和財務狀況。

“聯邦反Kickback法令”除其他外，禁止任何人或實體故意故意提供、支付、索取或收取任何直接或間接、公開或祕密、現金或實物報酬，以誘使或換取購買、租賃、訂購或安排購買、租賃或安排購買、租賃或訂購可根據醫療保險、醫療補助或其他聯邦 保健方案償還的任何項目或服務。薪酬一詞被廣義地解釋為包括任何有價值的東西。“反Kickback規約”被解釋為適用於藥品製造商與處方者、購買者和處方經理之間的安排。有一些法定例外和監管安全港保護一些共同的 活動不受起訴。例外情況和安全港的範圍很窄，涉及報酬的做法，如果不符合例外情況或安全港的條件，可能會受到審查，因為這些做法可能被指控是為了誘導處方、採購或建議。未能滿足某一特定適用的法定例外或監管安全港的所有要求，並不使“反Kickback規約”規定的行為本身是非法的。相反，這種安排 的合法性將在對其所有事實和情況進行累積審查的基礎上逐案評估。我們的做法可能在所有情況下都不符合法定例外或監管安全港保護的所有標準。

此外，“反Kickback規約”規定的意圖標準已由ACA修正為更嚴格的標準，使個人或實體不再需要實際瞭解規約或違反規約的具體意圖才能實施違法行為。此外，ACA編纂的判例法規定，違反聯邦反Kickback規約而提出的索賠，包括因違反聯邦反Kickback規約而產生的物品或服務，就聯邦聯邦反腐敗法而言，構成虛假或欺詐性索賠。

民事貨幣 處罰法規對任何個人或實體施加處罰，除其他外，這些人或實體被確定提出或導致向聯邦醫療保健方案提出索賠，而該人知道或應當知道該項目或服務不是按聲稱的那樣提供的，也不是虛假的或欺詐性的。

聯邦虛假聲明 和虛假陳述法，包括聯邦聯邦醫療補助法，除其他外，禁止任何人或實體故意向聯邦醫療保健方案(包括醫療保險和醫療補助)提出虛假或欺騙性的付款要求或批准，或故意製作、使用或製造或使用虛假記錄或陳述材料或向聯邦政府提出虛假的 或欺騙性的索賠要求。索賠包括向美國政府提出的貨幣或財產的“任何請求或要求”。例如，從歷史上看，製藥和其他保健公司因據稱向客户提供免費產品而被起訴，預期客户會為 產品收費聯邦方案。其他公司因導致虛假索賠而被起訴，因為這些公司對未經批准的、標籤外的、因而通常是無償使用的產品營銷 。

在 其他罪行中，HIPAA禁止故意蓄意實施一項計劃，以欺騙任何保健福利方案，包括私人付款人、 或偽造、隱瞞或掩蓋重大事實，或在 與醫療保健福利項目或服務的交付或付款有關的情況下作出任何重大虛假、虛假或欺騙性的陳述。如果我們作為從事電子交易的醫療保健提供者的商業夥伴行事，我們也可能受到經HITECH修正的HIPAA的隱私和安全規定的約束，該規定限制了病人可識別健康信息的使用和披露， 授權採用與患者可識別的健康信息的隱私和安全有關的標準，並要求 向保健提供者客户報告有關這些信息的某些安全漏洞。此外，許多 州頒佈了類似的法律，可能對像我們這樣的實體施加更嚴格的要求。如果不遵守適用的 法律和條例，可能會造成重大處罰，並對我們的財務狀況和業務結果產生不利影響。

許多州也有類似的欺詐和濫用法規或條例，適用於根據醫療補助和其他州方案償還的項目和服務，或者，在幾個州，不論付款人如何，都適用。此外，如果我們的產品在國外銷售，我們可能會受到類似的外國法律的約束。

我們的產品，一旦獲得批准，可能有資格享受醫療保險和醫療補助，以及其他政府醫療項目。因此，我們 可能根據它們參與這些方案而承擔許多義務，例如要求計算和 向政府報告某些價格指標，例如平均銷售價格(ASP)和最佳價格。在某些情況下，如果沒有準確和及時地提交這些指標，則處罰可能會應用 。此外，這些藥品價格可通過政府保健方案或私人付款人要求的強制性折扣或退税以及今後任何放鬆目前限制從可能以低於美國價格出售藥品的國家進口藥品的法律而降低。很難預測 未來將如何將醫療保險覆蓋和報銷政策應用於我們的產品，並且不同的聯邦醫療保健計劃下的覆蓋範圍和補償並不總是一致的。醫療保險償還率也可能反映對醫療保險計劃的預算限制 。

為了在商業上銷售 產品，我們必須遵守州法律，這些法律要求在一個州對藥品和生物製品的製造商和批發經銷商進行登記，包括在某些州，即使這些製造商或分銷商在國內沒有營業地，也必須遵守將產品運往該國的製造商和分銷商。一些州還要求製造商和分銷商在分銷鏈中建立產品的譜系，包括一些州要求製造商和其他州採用能夠跟蹤和追蹤產品通過分銷鏈的新技術。有幾個州頒佈了立法，要求製藥和生物技術公司建立營銷合規方案，向國家提交定期報告，定期公開披露銷售、營銷、定價、臨牀試驗和其他活動，並(或)登記其銷售代表，並禁止藥店和其他保健實體 向製藥和生物技術公司提供某些醫生處方數據，用於銷售和營銷，並禁止某些其他銷售和營銷做法。我們的所有活動都有可能受到聯邦和州消費者保護和不公平競爭法的約束。

如果我們的行動被發現違反了上述任何聯邦和州醫療保健法律或適用於我們的任何其他政府條例，我們可能會受到處罰，包括但不受限制的民事、刑事和/或行政處罰、損害賠償、罰款、賠付、被排除在政府項目之外，如醫療保險和醫療補助、禁令、個人告密者以政府名義提出的私人“qui tam”行動，或允許我們拒絕簽訂政府合同、合同損害、名譽損害、行政負擔，利潤和未來利潤的減少，以及我們業務的削減或重組，其中任何一項都會對我們經營業務的能力和我們的業務結果產生不利影響。

我們的風險緩解措施不能保證我們有效地管理所有操作風險，並確保我們遵守所有可能適用的美國聯邦法規和州法規以及所有可能適用的外國法規和/或其他要求。

我們產品候選人的開發、製造、分銷、定價、銷售、營銷和報銷，以及我們的一般業務，在美國受到廣泛的聯邦和州的管制，在外國可能受到廣泛的管制。此外，我們的業務很複雜，涉及重大的業務風險，包括利用第三方進行業務。 雖然我們打算在這種複雜的經營環境中執行許多減輕風險的措施，但 我們不能保證我們能夠有效地減輕所有業務風險。我們不能保證我們、我們的僱員、我們的顧問、承包商或其他第三方是否或將遵守所有可能適用的美國聯邦法規和/或法律，以及所有可能適用的外國法規和/或法律。如果我們不能充分減輕我們的業務風險，或者如果我們或我們的代理人不遵守任何這些條例或法律，一系列行動可能導致，包括但不限於終止臨牀試驗、不批准產品候選、限制我們的產品或製造工藝、從市場上撤出我們的產品、鉅額罰款、被排除在政府 保健方案或其他制裁或訴訟之外。任何這些事件都可能對我們的業務和業務結果產生實質性和不利的影響。

我們的員工和顧問可能從事不當行為或其他不當活動，包括不遵守監管標準和要求。

我們面臨員工或顧問欺詐或其他不當行為的風險。我們的員工或顧問的不當行為可能包括故意不遵守FDA規定、向FDA提供準確信息、遵守制造標準、遵守聯邦和州醫療欺詐和濫用法律法規、準確報告財務信息或數據或向我們披露未經授權的活動。員工和顧問的不當行為可能涉及不當使用臨牀試驗過程中獲得的信息，這可能導致監管制裁和嚴重損害我們的聲譽。不總是有可能查明和制止這種不當行為，我們為發現和防止這種活動而採取的預防措施在控制未知或非管理的風險或損失或保護我們不遵守這些法律或條例而引起的政府調查或其他行動或訴訟方面可能並不有效。如果對我們採取任何此類行動，而我們沒有成功地捍衞自己或維護我們的權利，這些行動可能對我們的業務、財務狀況和業務結果產生重大不利影響，並導致對我們處以鉅額罰款或其他制裁。

我們從聯邦政府獲得償還或資助我們項目的能力可能會受到聯邦開支可能減少的影響。

美國聯邦政府各機構目前面臨着潛在的大幅削減開支。2015年兩黨預算法案將 醫療保險的固支期延長至2027年財政年度。然而，美國聯邦預算仍在不斷變化，這可能導致醫療保險向醫療提供者支付的費用減少，並影響聯邦在臨牀和臨牀前研究和開發方面的支出。醫療保險計劃經常被提到為削減開支的目標。未來醫療保險或其他項目的任何削減都會對我們的業務產生全面影響，這是不確定的。此外，我們無法預測特朗普總統政府和美國國會的行動可能對聯邦預算產生任何影響。在最近的聯邦選舉之後，國會再次把重點放在降低藥品和其他醫療費用上。如果聯邦開支減少，預期的預算短缺也可能影響林業發展局或國家衞生研究所等有關機構繼續在目前水平上運作的能力。分配給聯邦贈款和合同的數額可以減少或取消。這些削減還可能影響有關機構及時審查和批准藥物研究、開發、製造和銷售活動的能力，這可能會延誤我們開發、銷售和銷售任何我們可能開發的產品的能力。

疫苗具有獨特的風險和不確定性，可能對未來的操作結果產生負面影響。

我們正在利用我們的外胚體技術開始開發候選疫苗。疫苗的研製、試驗、生產和商業化是一個漫長、複雜、昂貴和不確定的過程。疫苗具有獨特的風險和不確定性，包括：

與我們產品候選產品的製造相關的風險

我們有限的製造能力 ，可能無法維持我們的製造許可證。

我們目前在加州洛杉磯CSMC租賃的廠房內維持我們的實驗室、研究和製造設施。在我們製造CAP-1002並計劃製造我們的外胚體的租賃房地的那一部分中，我們認為我們遵循良好的製造 方法，足以用於調查階段的產品，但它不是經cGMP批准的設施，不足以用於商業用途的 製造產品。Capricor為我們以前的臨牀研究和我們的希望-2臨牀試驗在這個設施中製造了CAP-1002。除了為自己的臨牀試驗製造CAP-1002外，Capricor還同意在CSMC贊助的兩個臨牀試驗中提供 CAP-1002用於研究目的。

如果我們決定將我們的任何臨牀試驗擴大到國際地點，例如在歐洲，或者如果我們不能滿足以合格方式生產我們的產品所需的規格，我們利用這個 設施進行未來試驗的計劃可能會改變。目前，我們還打算利用我們在CSMC的房地來開發和製造我們的外體。目前，我們的設施租賃計劃於2020年7月31日到期，儘管我們有一個額外的1年期限，使我們可以將我們的設施租賃期限延長到2021年7月31日。我們不能保證設施租約會延續至2021年7月31日以後。如果與CSMC簽訂的設施租賃終止或到期，我們將不得不獲得替代設施，以便開展我們的研究和開發活動和(或)生產我們的產品，這將涉及大量的貨幣投資，並將對我們臨牀試驗和監管批准的進展產生負面影響。

如果我們要啟動第三階段的研究，我們目前不確定FDA是否允許我們在目前的設施生產劑量，或者 fda是否會要求我們使用cGMP設施。如果我們被要求使用cGMP工廠生產用於第三階段研究的產品， 這將導致延誤和大量開支，這將對我們的業務和產品開發產生負面影響。此外，考慮到我們在2019年年初在我們的製造集團中的勞動力減少，以及生產供商業銷售的產品所需的規模，我們將不得不與第三方建立一項合作協議，或為任何商業規模的製造建立我們自己的製造 設施，這也將涉及大量費用和造成延誤。

我們目前正在評估與一家合同製造組織(CMO)擬議的合同製造協議，以繼續擴大業務，重點是我們治療DMD的細胞治療方案的潛在商業化和規模擴大。同時，Capricor正在內部開發額外的工藝開發改進，以預期潛在的商業規模和/或後期臨牀 試驗，這可能影響我們的技術轉讓的時間。

我們必須獲得和維護與我們的生產設施和活動有關的某些許可證。我們獲得了加利福尼亞州頒發的製造許可證和組織銀行許可證。不能保證任何頒發給我們的許可證都不會因法律的實施或其他原因而被撤銷或沒收。如果我們被拒絕任何所需的許可，或者如果我們的任何許可證被撤銷或沒收，我們將遭受重大的傷害。此外，如果我們的任何臨牀試驗 在沒有任何所需許可證的期間發生嚴重的不良事件，如果 確定事件是由於我們的過錯，而且我們沒有獲得所需的許可證，我們可能會承擔額外的責任。其他州可能會對我們施加額外的許可要求，這將限制我們在這些州進行審判的能力。

我們從器官採購組織(OPO)獲得捐贈者的心臟，而我們的CDC就是從這些器官採購組織中製造出來的。目前向我們提供捐助心臟的OPOS 將不能保證今後能夠繼續向我們提供捐助心臟，或者在這種情況下，我們將可以得到另一種OPO。如果這些OPO或其他OPO不能夠或不願意向我們提供捐贈者的心臟，我們將無法生產CDCS或Exosome，我們的主要產品候選產品的開發將受到嚴重損害，並可能終止。此外，業務行動還須遵守各種政府機構的條例。不能保證我們的業務行動提供捐助心臟所依據的法律和條例不會改變，使業務行動組織繼續向我們提供生產我們產品所需的心臟變得更加困難，甚至是不可能的。

我們以前沒有生產用於大型臨牀試驗或商業用途的 產品的經驗。

我們的生產經驗限於生產CAP-1002的Allstar，動力和希望-Duchenne臨牀試驗，正在進行的CSMC試驗 和我們目前的希望-2臨牀試驗。我們在外體制造方面的經驗僅限於生產用於臨牀前 的產品。我們沒有生產我們的異基因產品或任何其他產品用於任何其他臨牀 用途的歷史或經驗，也沒有生產任何用於大型臨牀試驗或商業用途的產品的經驗。我們的產品候選人以前沒有在任何大型試驗中進行過測試以顯示安全性或有效性，也沒有用於商業用途。我們面臨製造失敗的風險和製造不安全或不有效的產品的風險。

我們受到許多製造風險的影響，其中任何一個都會大大增加我們的成本，限制我們產品的供應。

製造 我們的產品候選產品的過程是複雜的，高度監管的，並受到多種風險的影響。例如，生產我們的 產品候選產品的過程極容易因污染、設備故障或設備安裝不當或設備 操作不當、供應商或操作員錯誤而導致產品損失。對於我們的任何產品 候選產品，即使與正常的製造過程稍有偏差，也可能導致生產產量、產品缺陷和其他供應中斷。如果在我們的產品候選產品或我們產品候選產品的製造設施中發現微生物、病毒或其他污染，這些生產設施可能需要長期關閉，以調查和補救污染。此外，我們產品候選產品的製造設施可能受到供應鏈問題、設備故障、勞動力短缺、自然災害、電力故障和許多其他因素的不利影響。

如果我們繼續開發CAP-1002或外顯子，我們可能需要完全依靠第三方來制定和製造這些產品候選人 ，併為我們提供管理這種產品所需的設備和其他產品。

我們還沒有建立我們自己的生產設施，足以生產CAP-1002或我們的外胚體用於商業目的。雖然我們計劃利用我們目前生產的產品進行潛在的第三階段試驗，但不能保證FDA不會要求在第三階段試驗中使用的產品是在cGMP條件下生產的。此外，我們的資源和專業知識，以制定 或製造此產品的候選產品是有限的。如果我們要進行這樣的試驗或進入商業化階段，我們就可能需要僱用一個或多個製造商來製造、供應、儲存和分發用於這些目的的藥品供應品。如果 cp-1002或我們的任何Exosome技術獲得fda批准，我們可能需要依賴一個或多個第三方承包商來製造這些藥物產品的供應，這可能會導致我們的商業銷售能力的延遲。我們目前和預期的 未來對有限數量的第三方製造商的依賴使我們面臨以下風險：

每一種風險 都可能推遲我們的臨牀試驗、FDA批准我們的產品候選人(如果有的話)或使我們的產品 候選產品商業化，或導致更高的成本或剝奪我們潛在的產品收入。

我們在製造 過程中使用的第三方可能不符合cGMP規定。

如果我們決定轉移我們的產品候選產品的生產，以供將來的臨牀試驗或商業供應，我們的合同製造商將被要求生產我們的藥品產品符合cGMP。這些合同製造商須接受林業發展局及相應的州和外國當局的定期未經宣佈的 檢查，以確保嚴格遵守cGMP和其他適用的 政府條例和相應的外國要求。我們沒有對第三方製造商遵守這些法規和要求的控制。此外，cGMP的變化可能會對我們的合同製造商 按我們為臨牀試驗或潛在商業用途所需的時間表以符合要求的方式完成產品候選產品的製造過程的能力產生負面影響。未能達到和保持高質量的符合性，包括未能檢測或控制 預期或意外的製造錯誤，可能導致病人受傷或死亡或產品召回。我們的承包商生產和供應產品的任何困難或延誤，或我們的承包商不遵守適用的條例和要求，都可能增加我們的成本，使我們推遲或取消臨牀試驗，防止或推遲FDA及相應的州和外國當局的管制批准，阻止我們產品的進口和/或出口，使我們失去收入，導致產品候選產品的開發終止，或使我們的產品 候選人被召回或退出使用。

與我們的知識產權有關的風險

我們在獲得和執行我們的專利和其他所有權方面可能面臨不確定性和困難。

我們的成功在很大程度上取決於我們是否有能力獲得、維護和捍衞我們產品的專利，獲得使用第三方 技術的許可證，保護我們的商業機密，以及在不侵犯他人所有權的情況下運作。關於生物技術專利的索賠範圍和有效性的法律標準是不確定和不斷演變的。我們無法保證我們正在審批的、許可的或擁有的專利申請將獲得批准，也不能保證我們將不會對任何授權或擁有的專利的有效性或可執行性提出質疑。此外，我們還與僱員 和第三方簽訂了各種保密協議。不能保證這類協議將得到這些當事方的遵守，或全部或部分由 法院強制執行。維護專利效力、防止專利侵權的訴訟成本是巨大的。此外，也不能保證其他人不會獨立開發我們擁有權利或獲得我們的技術訣竅的專利所不涵蓋的實質上等同的技術。此外，某些國家的法律可能不足以保護我們的知識產權。我們的競爭對手可能擁有或獲得產品或工藝的專利，這些產品或工藝對我們產品候選產品的開發、使用或製造是必要的或有用的。

也不能保證我們提議的技術不會侵犯他人擁有的專利或專有權利，結果 其他人可能會對我們提出侵權要求，並要求我們許可這種所有權，如果有的話，這種所有權可能無法以商業上合理的條件獲得。任何這類訴訟如果提起，都可能產生重大的不利影響，可能包括罰款、挪用管理資源和禁止繼續生產、使用或銷售某些產品或工藝。

我們的一些技術 已經和/或將由美國政府和加利福尼亞州的機構資助的研究成果。由於這樣的資金，美國政府和加利福尼亞州在利用資金開發的技術方面擁有一定的權利。這些權利包括非排他性的、不可轉讓的、不可撤銷的、可支付的、全世界範圍內的執業許可或代表政府這樣的發明。此外，政府有權“進軍”，並要求 us在某些情況下向第三方頒發此類技術的許可證，例如，如果我們未能採取有效步驟實現這類發明的實際應用。

我們獲得一些知識產權的許可證是受資助機構的權利的。我們也依賴非專利的專有技術和商業祕密.我們不能保證我們能夠充分保護我們在這種非專利的專有技術和商業祕密中的權利，或者其他人不會獨立地開發實質上等同的專有信息 或技術，或者獲得我們的專有技術和商業祕密。上述任何事件都可能對我們產生重大的不利影響。此外，如果我們的任何商業祕密、技術或其他專有信息被披露或盜用，我們的商業祕密、技術和其他專有權利的價值將受到嚴重損害，我們的業務和競爭地位將受到損害。

2011年9月，“Leahy-Smith美國發明法”或“Leahy-Smith法案”簽署成為法律。“萊希-史密斯法案”(Leahy-Smith Act)包括了對美國專利法的一些重大修改。這些條款包括影響專利申請起訴方式的條款，也可能影響 專利訴訟。特別是，根據“萊希-史密斯法案”，美國於2013年3月過渡到“第一個提交給 文件”系統，其中第一個提交專利申請的發明人將有權獲得專利。允許第三方在美國專利和商標局(USPTO)頒發專利之前提交先前的技術，並可能參與衍生、授予後審查，或黨際審查，質疑我們的專利權或我們的許可人的專利權的程序。在任何此類提交、訴訟或訴訟中作出不利的裁定，都會縮小或使我們或許可人的專利權範圍縮小或失效，這可能對我們的競爭地位產生不利影響。

保護我們的所有權是困難和昂貴的，我們可能無法確保對它們的保護。如果我們不能充分保護或強制執行我們的知識產權或保證他人的專利權利，我們的知識產權的價值就會降低。

我們的商業可行性 將取決於，在一定程度上，將取決於獲得和維護專利保護和商業祕密保護我們的產品候選人，以及 的方法用於製造，以及成功地捍衞這些專利，以應對第三方的挑戰。我們阻止第三方製造、使用、銷售、提議銷售或進口我們的產品的能力取決於我們在涉及這些活動的有效和可執行的專利或商業祕密下擁有的權利的範圍。

我們已從德格利研究大學、羅馬大學、約翰霍普金斯大學、JHU、CSMC等公司獲得了某些專利和其他知識產權，這些權利涵蓋了心電圈(CSPs)和心肌衍生細胞(CDCS)，(包括我們的CAP-1002產品候選人)。我們還批准了CSMC的某些專利和其他知識產權，包括細胞外小泡，例如從CDCs衍生的外膜小體和微囊泡。根據與羅馬大學和JHU大學的許可協議，這些機構與我們合作起訴和維持其專利和專利申請。我們依靠這些機構提出、起訴和維持專利申請，並以其他方式保護我們擁有許可證的 的知識產權，而且我們沒有也沒有對其中某些專利或專利申請和其他知識產權的這些活動擁有主要控制權。我們不能確定這些機構的這種活動是否已經或將按照適用的法律和條例進行，或將產生有效和可執行的專利 和其他知識產權。根據我們與CSMC的修正和恢復的獨家許可協議以及與CSMC的獨家 許可協議，我們與CSMC協調，承擔了起訴和維護該協議下的所有專利和專利申請的財政責任。我們對某些獲得許可的 專利的執行或對聲稱這些專利無效和/或不可執行的任何主張的辯護，也將受到羅馬大學、JHU和/或CSMC的合作。

此外，2018年， Capricor和CSMC簽署了對Exosomes許可協議的第六修正案。根據“第六次許可證修正案”，提交至少一種產品的IND的里程碑 截止日期已經延長到2019年12月31日。如果公司在2019年12月31日前未提交IND ，或談判進一步延長里程碑截止日期，CSMC將可選擇將 獨家許可轉換為非排他性許可或共同排他許可，或終止“美國代碼”第35節 203項下的許可。在行使這一選擇權之前，Capricor有機會在收到CSMC打算行使其選擇權的書面通知後90天內糾正未提交IND{Br}的問題。在2020年第一季度 ，CSMC通知Capricor它違反了Exosomes許可協議，因為它在2019年12月 31之前沒有提交Ind，如果在2020年4月19日前沒有這樣做，Exosome許可協議將立即終止。隨後， Capricor通知CSMC，它打算在該日期之前提交IND。

製藥和生物製藥公司的專利地位可能高度不確定，涉及複雜的法律和事實問題，其中重要的法律原則仍未得到解決。到目前為止，在美國還沒有關於生物製藥專利許可範圍的一致法律。美國以外的生物製藥專利情況更加不確定，美國和其他國家的專利法或專利法解釋的變化都可能降低我國知識產權的價值。因此，我們無法預測在我們擁有或持有許可的 專利中可能允許或強制執行的索賠的範圍。此外，如果我們擁有或持有許可的任何專利是由法律授權確定的，即 無效或不可強制執行，這可能會影響我們將我們的技術商業化或許可的能力。

未來保護我們的所有權的程度是不確定的，因為法律手段只提供有限的保護，可能不能充分保護我們的權利或允許我們獲得或保持我們的競爭優勢。例如：

我們也可以依靠 商業祕密來保護我們的技術，特別是當我們不相信專利保護是適當的或不可能獲得的時候。然而，商業祕密很難保護。雖然我們用合理的努力來保護我們的商業機密，但我們的僱員、顧問、承包商、外部的科學合作者和其他顧問可能無意或故意地向競爭對手透露我們的信息。此外，美國以外的法院有時也不太願意保護商業機密。此外，我們的競爭對手 可以獨立地開發同等的知識、方法和訣竅.

如果我們的任何商業祕密、訣竅或其他專有信息被不當披露，我們的商業祕密、技術和其他專有權利 的價值將受到嚴重損害，我們的業務和競爭地位將受到損害。

我們的生存能力還取決於我們的科技人員、顧問和顧問以及作為我們的許可人和承包商的技術、知識和經驗。為了幫助保護我們的專有技術和我們的發明，這些發明的專利可能是無法獲得的，或者很難獲得，我們依靠商業祕密保護和保密協議。為此目的，我們要求我們的所有僱員、顧問、顧問和承包商簽訂協議，禁止未經授權披露和使用機密信息 ，並在適用情況下要求向我們披露和分配對我們業務具有重要意義的想法、發展、發現和發明。這些協議的期限往往是有限的，在未經授權使用或披露或他人合法發展此類信息時，可能無法充分保護我們的商業祕密、技術知識或其他專有信息。此外，強制要求第三方非法獲取和使用我們的任何商業機密 是昂貴和費時的，其結果是不可預測的。如果我們的任何商業祕密、技術或其他專有信息 被不適當地披露，我們的商業祕密、技術和其他專有權利的價值將受到嚴重損害，我們的業務和競爭地位將受到損害。

由於與專利和其他知識產權有關的訴訟或其他敵對程序，我們可能會招致大量費用，而且我們可能無法保護我們對我們的技術的權利或使用我們的技術。

如果我們選擇訴諸法院阻止第三方使用我們專利所涵蓋的發明，該個人或公司有權要求 法院裁定此類專利無效和/或不應對該第三方強制執行。這些訴訟是昂貴的 ，並將消耗時間和其他資源，即使我們成功地停止侵犯我們的專利。此外， 存在一種風險，即法院將裁定這些專利無效，而且我們無權阻止另一方使用這些發明。還有一種風險是，即使這些專利的有效性得到維持，法院也會拒絕 阻止另一方，理由是這種另一方的活動不侵犯我們對這些專利的權利。此外，美國最高法院修改了某些法律測試，以便更難從USPTO獲得專利，併為已頒發的專利進行辯護，以應對無效的挑戰。因此，根據修訂後的法律標準，可能會發現已頒發的專利含有無效的索賠要求 。在授予專利後的各種程序中，或在美國專利條約組織的專利審判和上訴委員會(PTAB)或根據修訂後的法律標準提出的訴訟中，我們自己或在許可中的一些專利可能受到質疑和隨後的無效，這使得在已經頒發的專利中更難以為索賠的有效性辯護。

此外，第三當事方可能聲稱，我們或我們的製造或商業化夥伴正在使用第三方專利權所涵蓋的發明，並可訴諸法庭阻止我們從事正常的業務和活動，包括製造或銷售我們的產品候選人。這些訴訟費用高昂，可能影響我們行動的結果，轉移管理人員和技術人員的注意力。有一種風險是，法院可能裁定我們或我們的商業化夥伴侵犯第三方的專利，並命令我們或我們的合作伙伴停止專利所涵蓋的活動。此外， 還存在一種風險，即法院可能命令我們或我們的合夥人因侵犯對方的專利而向另一方支付損害賠償。我們已同意賠償我們的某些商業夥伴對第三當事方提出的某些專利侵權索賠。生物技術工業產生了大量的專利，包括我們在內的工業參與者並不總是清楚這些專利涉及各種產品、製造工藝或使用方法。專利的範圍 可由法院提出申請，但並不總是可以預測或合理的。如果我們因專利侵權而被起訴， 我們需要證明我們的產品、製造工藝或使用方法要麼不侵犯相關專利的專利主張，要麼證明專利主張無效，而且我們可能無法做到這一點。證明無效，尤其是 是困難的，因為它需要有明確和令人信服的證據來證明，以克服所頒發的 專利所享有的有效性推定。

由於在美國的某些專利申請在專利簽發之前可能被保密，因為在美國和許多外國司法管轄區的專利申請通常在提交後18個月才公佈，而且由於 科學文獻中的出版物往往落後於實際發現，我們無法確定其他國家沒有就我們已頒發的專利或我們的待決申請所涵蓋的技術提出專利申請，或者我們是第一個發明這項技術的人。我們的競爭對手可能已經並可能在將來提出專利申請，涉及與我們類似的技術。任何這樣的專利 申請可能比我們的專利申請或專利具有優先權，這可能進一步要求我們獲得涉及這些技術的這些 頒發的專利的許可。對於向“萊希-史密斯法案”提交的專利申請，如果另一方已就類似於我們的發明提出美國專利申請，我們可能必須參加USPTO宣佈的干涉程序，以確定美國的發明優先權。這些程序的費用可能很大，如果在我們自己發明之前，另一方在不知情的情況下獨立地達成了同一項或類似的發明，則這種努力可能會失敗，從而使我們在這類發明方面失去美國的專利地位。

我們的一些競爭對手 可能比我們更有效地承擔複雜專利訴訟的費用，因為他們擁有大量的 資源。此外，因提起和繼續任何訴訟而產生的任何不確定因素黨際審查 程序可能對我們籌集繼續開展業務所需資金的能力產生重大不利影響。

我們運作的一些司法管轄區頒佈了立法，允許公眾根據類似於“美國信息自由法”的法規獲取信息。雖然我們相信我們的資料會被排除在這些法例的範圍之外，但我們並沒有保證我們的機密資料不會根據這些法例的規定被披露。 如果有任何機密或專有資料向公眾公佈，這些披露可能會對我們保護知識產權的能力造成負面影響。

我們可能會受到這樣的指控：我們或我們的僱員、顧問或獨立承包商錯誤地使用或披露了第三方的機密信息。

我們已經從第三方收到了機密的 和專有信息。此外，我們還僱用以前受僱於其他生物技術公司或製藥公司的人員。我們可能會被指我們或我們的僱員、顧問或獨立承辦商因疏忽或以其他方式不當地使用、盜用或披露這些第三者或我們僱員的前僱主的機密資料。為了對這些索賠進行辯護，可能需要進行訴訟。即使我們成功地為這些索賠辯護，訴訟也可能造成大量費用，使我們的管理層和僱員分心。

我們依賴從第三方獲得許可的知識產權 ，任何這些許可的終止都可能導致重大權利的喪失，這將損害我們的業務。

我們依賴的是專利、商業祕密、技術訣竅和專利技術，包括我們自己的和從他人那裏獲得許可的技術。我們有幾個許可證 協議，包括與羅馬大學，JHU和CSMC。這些許可證可能在某些條件下終止，包括在某些情況下包括 ，如果我們不能滿足某些最低供資或支出要求，不採取某些發展行動， 不支付某些最低許可使用費，或未能維護許可的知識產權。例如，CSMC已經表示，我們與CSMC的Exosome獨家許可要求我們在2020年4月19日前提交IND，否則它將自動終止 的違規行為。這些許可證的任何終止都可能導致重大權利的喪失，並可能損害我們將產品候選產品商業化的能力。我們和許可人之間還可能就許可協議下的知識產權產生爭議，包括：許可協議和其他合同解釋相關問題所授予的權利的範圍；我們的技術和程序是否和在多大程度上侵犯了許可人的知識產權，而許可協議不受許可協議的約束；我們在合作開發關係下將專利和其他權利轉授給第三方的權利；我們在產品候選方的開發和商業化方面使用許可技術的盡職義務，以及哪些活動符合這些勤奮義務；以及由於我們的許可人、我們和我們的合作伙伴共同創造或使用知識產權而產生的發明和訣竅的所有權。

如果我們許可的智力 財產的爭端妨礙或損害了我們以可接受的條件維持現有許可安排的能力， 我們可能無法成功地開發和商業化受影響的產品候選產品。如果我們或我們的許可人不能充分保護這一知識產權，我們使產品商業化的能力就會受到損害。

與我們與第三方關係有關的風險

我們在很大程度上依賴於我們與許可人和合作者的關係 ，不能保證這種關係將保持或繼續下去。

我們已經為某些知識產權簽訂了某些許可協議，這些協議對於我們開發和商品化我們的產品至關重要。已經與羅馬大學、JHU和CSMC簽訂了協議，後者也是我們的股東。這些協定中的每一項都規定了對某些專利和其他知識產權的獨家許可，並要求 向那些將減少我們的淨收入的機構支付費用、里程碑付款和(或)特許權使用費，如果我們有未來的收入，並在一定程度上減少我們的淨收入。這些協定中的每一項都載有我們必須履行的額外義務。以 為例，CSMC已經表示，我們在CSMC的Exosome專用許可證要求我們在2020年4月19日前提交IND，否則它將自動終止。不能保證我們將能夠履行我們根據 許可證協議對每個機構所承擔的所有義務，並且這種許可協議不會被終止。每個機構 都從獨立的來源(如NIH和其他私人或非營利來源)獲得資金，並正在調查他們自己的主要研究者以及整個科學界感興趣的科學 和臨牀問題。 這些調查人員(包括Capricor公司的創始人、csmc斯密特心臟研究所所長愛德華多馬爾伯恩博士)沒有義務使用我們的細胞 療法或exosome技術進行、繼續或結束目前或未來的研究。, 它們也不被迫向我們頒發任何進一步的技術或知識產權 ，除非這些機構和我們之間適用的許可協議中可能有規定。改變這些合作者的研究興趣或他們離開我們的技術的資金來源將對我們產生實質性的不利影響。此外，任何第三方許可方不遵守其與我們的協議規定的許可義務，將對我們產生重大的不利影響。我們在很大程度上依賴於我們與這些機構的關係，我們從這些機構獲得技術和技術知識的權利。如果我們的許可協議下的要求沒有得到滿足，包括達到定義的里程碑， 我們可能會遭受重大傷害，包括失去我們的產品候選者的權利。

此外，我們還負責向我們提交和起訴某些專利申請和維護某些已頒發的專利的費用。如果我們不及時履行我們根據許可協議所承擔的義務，我們就可能失去專有 技術的權利。

最後，我們可能需要獲得第三方(包括羅馬大學、JHU和CSMC)的專利或其他所有權許可，以開發和使用我們的產品候選人和技術。根據 任何這樣的專利或專有權利所需的許可可能無法以我們可以接受的條件提供，如果有的話。

我們已收到政府贈款 和貸款獎勵，這對我們的業務施加了某些條件。

從2009年開始，我們收到了NIH和DoD的幾筆贈款，用於資助各種項目。其中一些獎勵仍須遵守年度和季度 報告要求，並要求我們將費用分配給適用的項目。

2016年9月， Capricor獲得了美國國防部的一項贈款，金額約為240萬美元，用於開發一種具有商業可行性的、可擴展的工藝來製造我們的外胚體。根據獎勵條款，將在大約三年內向Capricor 支付款項，但須符合年度和季度報告要求。我們隨後獲得了免費延期至2020年9月29日，以便能夠繼續使用這些資金。

2013年2月5日， 我們簽訂了CIRM貸款協議，根據該協議，CIRM同意在大約三年半的時間內向我們支付大約1 980萬美元，以支持我們Allstar臨牀試驗的第二階段。根據CIRM貸款協議，我們必須償還CIRM貸款到期時的利息。只要我們沒有違約，貸款協議就有條款 允許在項目期限結束後免除債務，如果我們選擇在某些情況下放棄該項目。 2017年11月17日，我們向CIRM發出通知，我們將根據貸款協議 和2007年12月11日選擇放棄CIRM資助的項目。Capricor和CIRM加入了CIRM貸款授標通知第3號修正案，根據該修訂，CIRM免除了CIRM貸款協議下的貸款總額 餘額，從而終止Capricor公司和公司償還貸款餘額的義務 。該公司在我們的綜合業務報表和綜合收入(損失)中將應償還貸款(包括本金和應計利息) 約1 570萬美元列為“其他收入”。終止貸款授標和免除貸款餘額的決定是由於根據“貸款協定”第4.10節和CIRM貸款 管理政策第七條第一節在項目期間結束時放棄了Allstar項目 。此外，2016年6月16日，Capricor與CIRM一起獲得了CIRM獎，金額約為340萬美元，部分用於希望-Duchenne審判。根據CIRM獎的條款, 付款與實現特定業務里程碑的實現有關。CIRM獎還須符合CIRM臨牀階段項目贈款管理政策中規定的條件和要求。這些要求包括(但不限於)向CIRM提交季度 和年度報告，根據標題17分享知識產權，加利福尼亞法規法典第 100600-100612節，與加利福尼亞州分享從CIRM資助的研究項目中獲得的一小部分許可收入，以及CIRM資助的研究產生的商業收入淨額，如標題 17，CCR第100608節所述。Capricor可能需要支付給CIRM的淨商業收入的最高特許權使用費等於授予和支付給Capricor的總額的9倍。

如果我們建立戰略夥伴關係，我們可能需要放棄對產品候選人的開發的重要權利和控制權，否則就必須服從對我們不利的條件。

我們正在積極尋找潛在的戰略夥伴關係，為我們的產品候選人，特別是我們的CAP-1002產品候選人。如果我們不建立戰略夥伴關係，我們可能就必須獨自對我們的產品候選人進行發展和商業化努力，這將耗資巨大，並對我們使任何未來產品或產品候選人商業化的能力產生不利影響。如果我們與製藥、生物技術或其他生命科學公司建立任何戰略夥伴關係， 我們將面臨若干風險，包括：

我們依靠並將依靠第三方來進行我們的臨牀試驗。如果這些第三方不成功地履行他們的合同義務或未達到預期的 期限，我們可能無法獲得我們的產品候選人的監管批准或商業化。

我們依賴並將依靠獨立的調查人員和合作者，如大學、醫療機構、CRO、供應商和戰略合作伙伴，根據與我們達成的協議，開展我們的臨牀前和臨牀試驗。我們與CRO、{Br}供應商和試驗場談判預算和合同，這可能會導致我們開發時間表的延遲和成本的增加。我們在臨牀試驗過程中嚴重依賴這些第三當事方，我們只控制他們活動的某些方面。然而，我們有責任確保我們的每一項研究都按照適用的議定書、法律、規章和科學標準進行，而且我們對第三方的依賴並不免除我們的管理責任。我們和這些第三方必須遵守目前的良好臨牀做法，即cGCPs，這些規範和指南是由FDA和類似的 國外監管機構為臨牀開發中的產品候選人實施的。管理當局通過對審判發起人、主要調查人員和審判地點的定期視察來執行這些共同行動計劃。如果我們或其中任何第三方不遵守適用的CGCP規則，在我們的臨牀試驗中生成的臨牀數據可能被認為是不可靠的，FDA或類似的 外國監管機構可能要求我們在批准我們的營銷申請之前進行額外的臨牀試驗。 我們不能保證，在檢查後，這些管理當局將確定我們的任何臨牀試驗都符合CGCP的規定。商業用途的生物產品也必須根據cGMP生產。我們的失敗或 的任何失敗這些第三方不遵守本條例或招募足夠數量的病人可能要求我們重複臨牀 試驗。, 這將推遲監管機構的審批過程。此外，如果這些第三方中的任何一方違反聯邦或州欺詐和濫用或虛假索賠法律法規或醫療保健隱私和安全法律法規，我們的業務可能會受到牽連。

任何進行臨牀試驗的第三方都不是，也不會是我們的僱員，除了根據我們與這些第三方的協議可以得到的補救外，在某些情況下，我們無法控制他們是否將足夠的時間和資源用於我們正在進行的臨牀前、臨牀和非臨牀項目。這些第三方也可能與其他商業實體，包括我們的競爭對手有關係，他們也可能為他們進行臨牀研究或其他藥物開發活動，這些活動可能會影響他們代表我們的表現。如果這些第三方未能成功地履行其合同義務 或義務或未達到預期的最後期限，如果它們需要被替換，或由於未能遵守我們的臨牀協議或監管要求或由於其他原因，它們獲得的臨牀數據的質量或準確性受到損害，則我們的臨牀試驗可能會延長、推遲或終止，我們可能無法完成產品候選產品的開發、獲得管制批准或成功商業化。因此，我們的財務結果和我們的產品候選人的商業前景將受到損害，我們的成本可能會增加，我們產生收入的能力可能會被推遲。轉換或增加第三方來進行我們的臨牀試驗需要大量的費用，需要大量的管理時間和重點。此外，新的第三方開始工作時也有一個自然的過渡時期。因此，延遲會發生，這會極大地影響我們滿足我們期望的臨牀發展時間表的能力。

與競爭因素有關的風險

我們的產品可能面臨激烈的競爭。

該公司從事的領域具有廣泛的世界範圍的研究和競爭的製藥公司，醫療設備公司， 專業生物技術公司，醫院，醫生和學術機構，在美國和國外。我們將在現有和未來的產品候選人方面經歷激烈的競爭。製藥業具有很強的競爭力，有一些已經成立的大型製藥公司，也有許多較小的公司。與我們競爭的這些組織中，有許多組織擁有比我們更多的財政資源、更多的研發人員和設施、更多的臨牀試驗經驗、更長的藥品開發歷史以及更大的製造、分銷、銷售和營銷能力。有許多製藥公司、生物技術公司、公立大學和私立大學、政府機構和研究機構積極從事產品的研究和開發，它們可能針對與我們的產品候選人相同的指標。我們期望我們開發的任何未來產品和產品候選人，除其他外，根據產品的功效和安全性、上市時間、價格、副作用的程度、 和治療程序的方便程度等因素進行競爭。我們的一個或多個競爭對手可能比我們更早地開發基於我們專利技術的原則的產品，比我們更快地從fda獲得批准，或者開發更安全的 替代產品或療法。, 比我們開發的任何產品更有效和/或更符合成本效益。我們的競爭對手可能比我們能夠或可能獲得專利保護或限制我們開發或商業化產品候選產品的能力的其他知識產權更快地獲得對其產品的管制批准。我們的競爭對手也可能開發出比我們更有效、更有用、更便宜的藥物，在製造和銷售其產品方面也可能比我們更成功。

我們未來的成功在一定程度上將取決於我們在不斷髮展的療法和其他新的 技術方面保持競爭地位的能力。其他人開發的現有或未來療法可能會使我們的潛在產品過時或失去競爭力。我們正在開發的 類藥物將不得不與現有的療法競爭。此外，追求不同 但相關領域的公司代表着巨大的競爭。這些組織還與我們競爭，以吸引合格的人員和各方進行收購、合資或其他合作。

如果我們不能留住和聘用合格的科學家和顧問，或者如果我們的任何主要行政人員、關鍵僱員或關鍵顧問停止僱用 或與我們的諮詢關係，這可能會延誤我們的發展努力或以其他方式損害我們的業務。此外，我們的一些顧問為其他實體提供非全時服務，這可能導致知識產權的創建有利於這些實體。

由於我們技術的專業性質，我們依賴於現有的關鍵人員，以及我們吸引和留住合格的高級管理人員和科學人員的能力，從事由我們進行或贊助的研究、臨牀研究和開發活動。在我們的研究和發展領域，對合格人員的競爭是激烈的，我們不能保證我們將能夠繼續吸引更多的合格人員，以便我們的產品的開發和商業化候選人或保留我們目前的人員。例如，我們的執行主席弗蘭克·利特瓦克博士(FrankLitvack)只是公司的兼職顧問，為其他非競爭企業提供服務。

我們不時地經歷過 員工的更替，包括涉及我們的一些關鍵員工。失去我們目前的主要僱員 或關鍵顧問可能會妨礙我們的研究和發展目標的實現。此外，徵聘和保留 合格的科學人員來從事今後的研究和開發工作，對於公司的成功是至關重要的， 既能使公司成長，又能使公司取代與 公司的關係已終止的任何僱員或顧問。在細胞治療和外胚體行業有經驗的僱員的市場特別具有競爭能力，我們可能無法招聘開發和製造我們的產品所需的僱員，也無法留住我們所招聘的 僱員。在2019年年初，為了降低成本和保護我們的資本，我們裁減了21名員工，其中大多數人從事製造業和產品開發。

CSMC的學術實驗室與我們的研究和開發團隊之間存在着密切的工作關係，兩個實體的僱員和顧問為另一個實體的研究貢獻了時間和服務。因此，有時可能不清楚 根據為CSMC提供的這些服務開發的知識產權是屬於CSMC還是屬於該公司，儘管如果由CSMC擁有，該公司可能根據其與CSMC的許可協議的條款對該知識產權享有權利。

鑑於生物技術、生物製藥和衞生保健公司、大學和非營利研究機構對經驗豐富的科學家的競爭，公司可能無法以可接受的條件吸引和留住人員。本公司的某些高級人員、董事、科學顧問和/或顧問，或今後任命的某些高級人員、董事、科學顧問和/或顧問，可不時擔任其他生物製藥公司或生物技術公司的主管、董事、科學顧問和/或顧問。該公司目前不為其任何高級職員或僱員維持“關鍵人物”保險單。公司的所有員工都將“隨意”受僱，因此，每個僱員都可以隨時離開公司的工作崗位。如果我們不能留住現有的員工，包括合格的科學人員，並吸引更多合格的候選人，公司的業務和經營結果可能會受到不利影響。

如果我們不建立戰略夥伴關係，我們就必須自己進行發展和商業化努力，這將是代價高昂的，並推遲我們使任何未來產品或產品候選品商業化的能力。

我們業務戰略的一個要素包括可能與製藥、生物技術和其他公司結成夥伴關係，以便為我們的產品候選人的開發和潛在商業化獲得援助，包括我們為這種發展和潛在商業化所需要的現金和其他資源。我們可能無法在可接受的條件下或根本就戰略夥伴關係進行談判。如果我們不能為我們的產品候選人談判戰略夥伴關係，我們可能被迫削減某一特定候選人的發展，減少、推遲或終止其發展計劃，推遲其潛在的商業化，縮小我們的銷售或營銷活動的範圍，或自費開展開發或商業化活動。此外，我們將承擔與該產品候選人的開發有關的所有風險。如果我們選擇增加開支以資助發展 或我們自己的商業化活動，我們將需要獲得大量的額外資本，這些資本可能無法以可接受的條件提供給 us，或者根本無法獲得。如果我們得不到足夠的資金，我們將無法完成我們的試驗，或將我們的 產品候選人推向市場並創造產品收入。我們已經宣佈，我們的目標是尋求一個夥伴關係，以繼續發展CAP-1002在DMD。

我們沒有銷售、銷售、銷售產品的經驗，目前也沒有這樣做的內部能力。

該公司目前 沒有銷售、營銷或分銷能力。我們預計在可預見的將來沒有資源分配 用於銷售和銷售我們提出的產品。我們未來的成功在一定程度上取決於我們建立和維持銷售和營銷合作關係的能力，或者我們建立內部銷售和營銷能力的能力。如果我們進入銷售和營銷合作關係，那麼我們將取決於合作者對正在開發的產品的戰略興趣，以及這種合作者成功銷售和銷售任何此類產品的能力。 如果我們的任何產品候選人獲準商業化，我們打算就我們產品的 銷售和營銷進行協作安排，但是，不能保證我們能夠建立或維持這種協作安排，或者如果能夠這樣做，這些合作者將擁有有效的銷售力量。如果我們決定不這樣做，或無法就我們所提議的產品的銷售和營銷作出合作安排，將需要大量的資本支出、管理資源和時間來建立和發展一支具有足夠技術專長的內部營銷和銷售隊伍。也不能保證我們將能夠建立或保持與第三方合作者的關係 ，或開發內部銷售和分銷能力。只要我們依靠第三方進行銷售和分發，我們所獲得的任何收入都將取決於這些第三方的努力，而且也無法保證這種努力將取得成功。

如果我們的任何產品候選人 沒有獲得廣泛的市場認可，我們從他們的銷售中產生的收入(如果有的話)將是有限的。

我們的產品候選人的商業可行性(br}，我們可以獲得fda或其他監管機構的營銷批准，將取決於他們在醫生、醫學界和病人中的接受程度，以及第三方付款人(包括政府付款人)對他們的覆蓋和補償。我們的任何認可產品的市場接受程度將取決於若干因素， 包括：

我們在市場上有效地推廣和銷售產品的能力也將取決於定價，包括我們以有競爭力的價格製造 產品的能力。我們還需要證明安全和有效的可接受證據，並可能需要證明 相對方便和易於管理。市場接受程度可能會進一步受到限制，這取決於與我們的產品候選產品相關的任何預期的或意外的不良副作用的流行程度和嚴重程度(br})。如果我們的產品候選人獲得批准 ，但沒有達到足夠的接受水平，醫生，醫療保健付款人和病人，我們可能無法從這些產品產生足夠的 收入，我們可能不會成為或保持盈利。此外，我們在教育醫學界人士及第三方付款人有關產品候選人的利益方面所作的努力，可能需要大量資源，而且可能永遠不會成功。 如果我們批准的藥物未能獲得市場接受，我們將無法產生可觀的收入(如果有的話)。

如果我們的藥品以不適當的價格出售，或者病人無法獲得足夠的補償，我們產生產品收入 的能力將受到削弱。

如果我們的產品獲得批准，我們能否產生大量的產品銷售，取決於是否有足夠的保險和來自第三方付款人的補償。為治療病人而購買藥品或醫療產品的醫療提供者通常依賴第三方 付款人來償還與這些產品有關的全部或部分費用和費用。從政府 付款人(如醫療保險和醫療補助)和商業付款人那裏獲得足夠的保險和補償，對於新產品的接受至關重要。患者不可能使用 我們的產品，如果他們得不到足夠的補償，以支付我們的產品成本。特別是孤兒藥物最近受到負面宣傳，因為它們的製造商認為它們的價格很高，因此，象我們這樣的其他孤兒藥品開發商可能受到這種宣傳和任何美國或其他政府管制反應的負面影響。

此外，我們未來產品的市場 將在很大程度上取決於獲取第三方付款人的藥品配方，或第三方付款者提供保險和補償的藥品列表。將被納入此類規定的行業競爭導致製藥公司面臨下調定價的壓力。

所有第三方支付者，無論是政府的還是商業的，無論是在美國國內還是國外，都在開發越來越複雜的控制醫療費用的方法。此外，在美國，所有這些付款人對醫療 技術的保險和補償沒有統一的政策。因此，醫療產品的承保範圍和補償可能因付款人而有很大差異。

此外，我們認為，今後的覆蓋範圍和補償可能會受到美國和國際市場的更多限制。在美國或國際市場上，我們的產品的第三方保險和補償可能是不可及的，這限制了我們在盈利的基礎上銷售我們產品的能力。

新批准的保健產品的報銷狀況存在明顯的不確定性 。醫療保健支付者，包括醫療保險，正在挑戰醫療產品和服務的收費。政府和其他醫療支付機構越來越多地試圖通過限制藥品的覆蓋範圍和報銷水平來控制醫療費用。即使我們的產品候選人得到FDA的批准， 保險也可能無法獲得，而且報銷水平可能不足以支付我們的藥品。如果政府和其他 醫療保健付款人沒有為我們的任何產品提供足夠的保險和補償水平，一旦獲得批准，市場對我們產品的接受就會減少。

美國國會議員、特朗普總統和他的政府公開宣佈，他們計劃廢除和取代“病人保護和平價醫療法案”，並對“醫療保險”和“醫療補助”進行修改。雖然我們無法預測對適用法律的任何具體修改的時間或影響，但美國政府對推行醫療改革和降低醫療成本表現出了極大的興趣。任何政府採取的改革措施都可以減少政府和其他第三方對我們產品的償還額。

與產品和環境 責任有關的風險

我們的產品可能使我們面臨潛在的產品責任，我們無法保證能夠獲得和維持足夠的保險來承擔這些責任。

人體細胞療法、藥物和服務的測試、營銷、銷售和銷售給病人帶來了不良影響或醫療併發症的內在風險，因此，產品責任要求可以向我們提出。未來的產品責任索賠或產品 召回可能對公司產生重大不利影響。我們不能保證產品責任保險今後將以可接受的條件向我們提供，如果有的話，或保險範圍將足以保護我們免受產品責任 索賠。如果向公司提出的索賠成功，保險或賠償權利的不足或缺乏可能使我們承擔責任，這可能對公司及其未來的生存能力產生重大的不利影響。使用我們的產品 候選人在臨牀試驗和銷售任何產品，如果我們獲得營銷批准，如果有，使公司 面臨產品責任索賠的風險。產品責任索賠可由消費者、醫療保健提供者或其他使用、管理或銷售我們產品的人向本公司提出。如果我們不能成功地針對這些索賠為自己辯護， 我們將承擔大量的責任。不論優點或最終結果如何，賠償責任要求都可能導致：

該公司已為其臨牀試驗獲得臨牀試驗保險。然而，這種保險可能無法償還公司或 的保險水平，可能不足以補償公司可能遭受的費用或損失或賠償義務，此外，保險日益昂貴，今後我們可能無法以合理的費用或足夠的數額維持保險範圍，以保護公司不受責任損失的影響。我們打算擴大我們的保險範圍，包括商業產品的銷售，如果我們的產品開發中的候選人獲得營銷批准，但我們可能無法獲得商業上合理的產品責任保險任何獲準銷售的產品。在這種情況下，集體訴訟中的大量判決都是基於那些沒有預料到的副作用的藥物。成功的產品責任索賠或一系列針對本公司的索賠可能對我們產生重大不利影響，如果判斷 超過我們的保險範圍，可能會大大減少我們的現金狀況，並對我們的業務產生不利影響。

我們的業務涉及與處理危險和其他危險材料有關的風險。

我們的研究和開發活動包括控制使用危險物質、化學品、人體血液和組織、動物血液和血液產品、動物組織、生物廢物和各種放射性化合物。這些材料 造成意外污染或傷害的危險不能完全消除。如果不遵守現行或今後的規定，可能導致對本公司處以鉅額罰款、暫停生產、改變我們的生產工藝或停止作業。

我們的業務依賴於遵守不斷變化的環境和人類健康與安全法律。

我們不能準確地預測未來支出的結果或時間，這些支出可能需要遵守全面的聯邦、州和地方環境法律和條例，以及旨在保護僱員和處理危險材料的其他人員的法律和條例。除其他事項外，我們必須遵守有關所有排放、廢水排放和固體 和危險廢物處置的環境法，以及與產生、處理和處置活動有關的污染補救措施。迄今為止，該公司尚未承擔重大費用，也不知道其遵守聯邦、州和地方環境法律和條例的情況有任何重大責任。然而，近年來，聯邦和州的環境法都發生了變化，該公司今後可能會受到更嚴格的環境標準的限制，並可能面臨大量的資本支出，以遵守環境法。我們的資本有限，我們不確定我們是否能夠支付大量的資本開支，這些開支可能需要遵守新的法律。此外，與環境問題有關的未來發展、行政行動或責任可能對我們的財務狀況或業務結果產生重大不利影響。

與我們普通股有關的風險

我們預計我們的股票價格將繼續大幅波動。

股票市場，特別是近年來的股票市場，特別是在醫藥、生物技術和其他生命科學公司的股票方面，經歷了很大的波動。由於若干原因，我們的經營業績可能會在不同時期之間波動，因此，我們的股票價格可能會受到重大波動的影響。可能導致我國普通股市場價格波動的因素包括但不限於：

我們從來沒有支付過紅利， 我們也沒有預料到將來會有分紅。

我們從未支付過股本紅利，在可預見的將來也不會支付任何紅利。我們預計，公司 將保留其收益，如果有的話，為未來的增長。尋求現金紅利的投資者不應為此目的投資公司的普通股。

今後，我們可以在未經股東批准的情況下發行空頭支票(br}優先股。

我們的註冊證書授權發行最多5，000，000股優先股，其中沒有一種是目前發行的或目前未發行的。如果發行，我們的董事會將有權確定和確定優先股的相對權利和偏好，以及發行此類股份的權力，而無需進一步的股東批准。因此，我們的董事會可以授權發行一系列優先於我們的普通股的優先股，這些優先股將在清算時授予我們資產的優先權利、獲得股息的權利、額外的登記權、反稀釋的 保護、以及贖回這些股份的權利，以及其他權利，而這些權利中沒有一項將被授予我們普通股的持有人 。

市場和經濟條件可能會對我們的工業、商業和獲得資金的能力產生不利影響。

最近的全球市場和經濟狀況是不可預測和具有挑戰性的。這些條件和對金融市場的任何不利影響都可能對我們的流動性和財務狀況產生不利影響，包括我們進入資本市場以滿足我們的流動性需求的能力。

如果證券分析師不發表關於我們業務的研究報告或報告，或者他們發佈對我們股票的負面評價，我們的股票的價格就會下跌。

我們普通股的交易市場 將部分依賴於行業或金融分析師發佈的關於我們或我們的業務的研究和報告。如果沒有或很少的分析師保持對我們的保險，我們的股票的交易價格可能會下降。如果報道我們業務的一位或多位分析師下調了他們對我們股票的評級，我們的股票價格也會下跌。如果這些 分析員中的一個或多個完全不包括我們的股票，我們的股票就可能在市場上失去能見度，這反過來又會導致我們的股票價格下跌。

我們可能不時作出的操作和其他預測、 和預測都會受到固有風險的影響，其中許多風險是我們無法控制的。

我們的管理層可能不時提供的預測和 預測(包括但不限於與臨牀發展的時間、進度、預期結果、管理過程、臨牀試驗時間表和 我們產品候選人的任何預期利益有關的預測)反映了管理層作出的許多假設，包括關於我們的具體業務、經濟、市場和金融狀況以及其他事項的假設，所有這些都難以預測和 -其中許多是我們無法控制的。因此，在編制預測時所作的假設或 預測本身有可能被證明是不準確的。實際結果和預測結果之間將有差異，實際結果 可能與預測中所載的結果大不相同。在本招股説明書中列入(或參考 in)的預測不應被視為表明我們或我們的管理層或代表考慮或認為 預測是對未來事件的可靠預測，不應以此為依據。此外， 最終數據可能與初步報告的數據大不相同。

我們的註冊證書 和附例包含了一些條款，這些規定可能會阻止、延遲或阻止我們的管理團隊發生變化，而股東可能會認為這樣做是有利的。

我們的註冊證書、我們的附例和特拉華州法律載有可能具有保留我們目前管理的效力的規定，例如：

這些規定可能使我們的股東更難以影響我們的公司政策或改變我們的董事會，並使 一個第三方收購我們，即使這樣做會使我們的股東受益。

公司普通股的所有權高度集中，這可能妨礙你和其他股東影響重大的公司決定 ，並可能導致利益衝突，可能導致公司股價下跌。

截至2019年12月31日，我們的執行幹事、董事和持有我們5%或5%以上未償普通股的股東(根據我們對這些股東向證券交易委員會提交的文件的審查)及其各自的附屬公司擁有我們大約25%的未清普通股。這些股東的利益可能與我們其他股東的利益不一樣，甚至可能與他們的利益發生衝突。這些股東單獨或作為一個集團行事，將對公司要求股東批准的公司 行動的結果產生重大影響，包括董事的選舉、任何合併、合併或出售 公司全部或實質上的所有資產或任何其他重大的公司交易。這些股東也可以施加影響，推遲或阻止公司控制權的改變，即使這種控制權的改變會使公司的其他股東受益。此外，股權的高度集中可能會對公司普通股的市場價值產生不利影響，因為投資者認為可能存在或出現利益衝突。

我們的普通股中有相當一部分股份是可以根據未發行的股票獎勵和認股權證發行的，我們期望在將來發行更多的股票獎勵和普通股。行使這些獎勵和認股權證，以及出售股票，將削弱現有證券持有人的利益，並可能壓低我們普通股的價格。

截至2019年12月31日，已發行普通股約520萬股，預支認股權證約320萬股，未繳普通證約430萬股，以及根據公司各種激勵股票計劃購買約80萬股普通股的未獲獎勵。此外，截至2019年12月31日，根據各種獎勵計劃，大約有10萬股普通股可供今後發行。我們可以不時發行額外的普通股、認股權證和其他可轉換證券，為我們的業務提供資金。我們還可以發行額外的股票，以資助潛在的收購，或與根據我們的各種激勵計劃授予我們的僱員、官員、董事和顧問的額外股票期權或其他股權獎勵有關的股份。發行更多的普通股、認股權證或其他可轉換證券，以及認為可能發生這種發行或行使未償認股權證 或期權，可能會對其他股東產生稀釋作用，並可能對我方普通股的市場價格產生重大不利影響。

該公司今後利用 尼羅淨營業虧損和税收抵免結轉的能力受到很大限制，並可能由於與Capricor的合併而進一步受到限制。

聯邦和州所得税法對使用淨經營損失(NOL)和税收抵免進行了限制，如果發生了“所有權變化”，如1986年“國內收入法典”第382節或該“守則”所界定的那樣。一般而言，當擁有“虧損公司”(有權使用NOL或其他虧損轉儲的 公司)5%或以上的股東在任何三年期間將其在該公司 的股票的總所有權增加50%以上時，就會發生所有權變化。如果發生了“所有權變更”，則 代碼第382節對所有權後變更應納税所得額施加年度限制，該限額可與經歷所有權變更的損失公司的所有權前變更 NOL抵消。年度限額的計算方法是，在緊接所有權變化之前，虧損公司的 值乘以國税局在所有權變動月份或前兩個月確定的長期免税税率的更大部分。此年度限額可作調整，以反映以往年份的任何未使用的年度限制 和該年某些已確認的內置損益。“守則”第383條還對所有權變更後的任何年份的税負額施加限制，這種税額可通過虧損公司的所有權前變更税額抵免轉帳而減少。

尼羅河治療公司或尼羅河公司與Capricor公司的合併導致尼羅河的“所有權變動”。此外，公司股票所有權先前或 當前的變化可能已經觸發，或在今後可能引發“所有權變化”，其中一些可能超出我們的控制範圍。因此，該公司利用尼羅河的NOL和税收抵免結轉 的能力可能會受到很大的限制。這些限制反過來又會增加公司今後的納税額，這可能對公司的業務、財務狀況或經營結果產生重大的不利影響。

作為一家公共公司的要求可能會使我們的資源緊張，轉移管理層的注意力。

作為一家上市公司， 我們必須遵守經修正的1934年“證券交易法”或“交易法”以及其他適用的證券規則和條例的報告要求，並須遵守納斯達克股票市場有限責任公司或納斯達克上市公司的上市要求。遵守這些規則和條例將增加我們的法律和財務合規成本，使某些活動更加困難、費時或昂貴，並增加對我們的系統和資源的需求。“外匯法”除其他外，要求 我們就我們的業務和業務結果提交年度、季度和當前報告，並保持有效的披露 控制和程序以及對財務報告的內部控制。為了維持並在必要時改進我們的披露控制和程序以及財務報告的內部控制以達到這一標準，可能需要大量的資源和管理部門的監督。此外，這些規則和條例使我們更難和更昂貴地獲得 董事和官員責任保險。因此，管理層的注意力可能會被轉移到其他可能損害我們的業務和經營結果的業務關注上， 。雖然我們已經僱用了員工來滿足這些要求， 我們可能需要在未來僱傭更多的員工，這將增加我們的成本和開支。

如果不按照2002年“薩班斯-奧克斯利法”第404條實現和維持有效的 內部控制，可能對我們的業務和股價產生重大的不利影響。

經修正的2002年“薩班斯-奧克斯利法案”或“薩班斯-奧克斯利法案”，以及證券和交易委員會、納斯達克和該公司未來可能上市的任何市場實施的規則，對上市公司提出了各種要求，包括與公司治理做法有關的規定。公司的管理人員和其他人員將需要投入大量的時間來滿足這些要求。此外，這些規則和條例將增加公司的法律和財務 遵守成本，並將使一些活動更耗時和昂貴。

Sarbanes-Oxley( 或第404節)第404節要求我們為財務報告建立和維持適當的內部控制結構和程序，表格10-K的我們的年度報告必須包括管理層對我們對財務報告的內部控制的有效性的評估，並必須包括披露我們已查明的財務報告的內部控制的任何重大弱點。 第404節的要求正在進行，也適用於今後幾年。我們預計，隨着業務的發展，我們對財務報告的內部控制將繼續發展。儘管我們致力於繼續改進我們的內部控制 程序，我們將繼續努力和積極地審查我們對財務報告的內部控制，以確保 遵守第404節的要求，但任何控制系統，無論設計、運作和評價如何良好，都只能提供合理的保證，而不是絕對的保證其目標將得到實現。因此，我們不能肯定今後材料 弱點或重大缺陷將不存在或以其他方式被發現。如果出現重大缺陷或其他重大缺陷 ，這些缺陷或缺陷可能導致對我們業務結果的誤報、對合並的 財務報表的重報、股票價格的下跌，或對我們的業務、聲譽、業務結果、財務狀況或流動資金的其他重大不利影響。

你可能會經歷未來稀釋 作為未來股票發行的結果。

為了籌集更多的 資本，我們將來可能會以與任何投資者所支付的每股價格不同的價格，為我們的普通股提供更多的普通股或其他可轉換或可交換的股票。我們可以以低於任何投資者所付每股價格的價格出售任何其他發行的股票或其他證券，將來購買股票或其他證券的投資者可以享有高於您的權利。在今後的交易中，我們出售額外的普通股 股份或可轉換或可轉換為普通股的證券的每股價格可能高於或低於任何投資者支付的每股價格。

如果我們的業務計劃不成功， 我們可能無法繼續經營下去，我們的股東可能會失去他們對我們的全部投資。

我們在歷史上遭受了很大的損失，以資助我們的業務運作，包括我們的研究和開發活動。在可預見的將來，我們很可能會在沒有相應收入的情況下維持運營費用。這可能導致我們的 淨經營損失不斷增加，直到我們能夠獲得對我們的 產品候選人的管制批准和商業化為止，這種情況的發生是無法保證的。如果我們不能繼續經營下去，我們的股東可能會失去他們對我們的全部投資。

我們可能面臨證券類訴訟的風險。

我們可能面臨證券集體訴訟的風險。這一風險是特別相關的，因為我們依賴於陽性的臨牀試驗結果 和監管批准。在過去，生物技術和製藥公司經歷了巨大的股票價格波動，特別是當涉及臨牀試驗和產品批准等雙重事件時。如果我們面對這樣的訴訟，可能會導致大量費用和管理人員注意力和資源的轉移，從而損害我們的業務，並導致我們普通股的市場價格下降。

如果我們不能滿足納斯達克資本市場上市要求的任何 ，我們的普通股可能會被退市，這可能影響我們的市場價格 和流動性。

我們的普通股是在納斯達克資本市場上市的。為了繼續在納斯達克資本市場上市，我們將被要求遵守 繼續上市的要求，包括最低市值標準、最低股東權益要求、公司治理要求和最低收盤價要求等。如果 我們不能滿足納斯達克資本市場的任何上市要求，我們的普通股可能會被退市。例如， 我們最近收到了納斯達克上市資格部門的一封信，信中指出，它根據公司2019年6月30日終了期間的10-Q表，確定我們沒有遵守上市規則第5550(B)(1)條，證明股東的 權益低於250萬美元的規定門檻。這一不遵守規則5550(B)(1)的情況在我們隨後提交的截至2019年9月30日的10-Q表格中得到了糾正，但不能保證我們能夠解決今後可能出現的任何NASDAQ 清單缺陷。不過，如果我們的證券被從納斯達克股票市場上摘牌，而我們又不能在另一家交易所上市或在納斯達克股票市場上市，我們的證券 就可以在場外市場或“粉紅單”上上市。因此，我們可能面臨嚴重的不利後果，包括：

沒有。

我們沒有任何真正的 財產。我們的主要辦公室位於加州貝弗利山莊二樓威爾希爾大道8840號。Capricor從泡沫房地產公司(Bubble Real Estate Company，LLC)租賃公司辦公室的 空間，該租約最初生效於自2013年7月1日起為期兩年的租賃期，並可選擇將租約再延長12個月。Capricor隨後作出了幾項修正，延長了租約的期限，並修改了租約的條款。自2020年1月1日起，我們與泡沫房地產公司(Bubble Real Estate Company，LLC)簽訂了一項修正案，將我們的租約再延長一年，到2020年12月31日為止，並減少了面積。本年度每月租金為16 229美元。

Capricor根據租賃合同(或設施租賃)向CSMC租賃設施 ，自2014年6月1日起生效，為期三年。Capricor隨後作出了幾項修正，延長了租賃期限並修改了其條款。從2017年8月1日到2019年3月1日，每月租金總額為19，756美元。從2019年3月1日起，租用房地 的面積減少，每月租金減少約4 000美元。2019年7月，Capricor公司選擇將設施租賃期限再延長12個月，至2020年7月31日，每月租金為15，805美元。 該公司還有另一個選擇，將設施租賃期限延長至2021年7月31日。從CSMC租賃的房產位於加州洛杉磯貝弗利大道8700號。

我們沒有參與任何待審的材料，也不知道有任何威脅對我們提起法律訴訟的材料。

不適用。

第二部分

普通股市場

我們的普通股在納斯達克資本市場交易，代號為“CAPR”。下表列出了納斯達克在所述期間內以美元報價的我們普通股的高和低收盤價( )。每股價格反映了2019年6月4日10比1的反向股票分拆.報價反映經銷商之間的價格，沒有零售標記，減價或佣金， ，也可能不代表實際交易。因此，以下所提供的信息可能並不表示我們在不同條件下的普通股 價格。

持有人

根據我們的轉讓代理公司美國股票轉讓信託公司的記錄，截至2020年3月26日，我們共有109名持有普通股記錄的人，不包括持有“街頭名稱”的股東。

股利

我們從未宣佈或支付我們的普通股紅利，也不期望在可預見的將來支付任何現金紅利。我們董事會宣佈股息的能力受特拉華州公司法的限制。

股票補償計劃下授權發行的證券

本項所要求的 信息載於我們2020年股東年會的最後委託書中題為“根據股權補償計劃授權發行的證券”一節，該聲明將在2019年12月31日終了的財政年度結束後120天內提交證券交易委員會，並在此以參考方式納入。

性能圖

我們是一個較小的報告 公司，如1934年“證券交易法”第12b-2條所定義，並經修正，不需要提供性能 圖。

最近出售未註冊證券

作為對 我們提供的服務的考慮，H.C.Wainwright&Co.，LLC，或Wainwright作為我們2019年12月公開發行的普通股和認股權證或2019年12月發行的普通股和認股權證的配售代理，我們於2019年12月19日向Wainwright、 認股權證或安置代理認股權證的指定人發出了購買我們普通股總共203，915股股份的服務。安置代理人 認股權證的行使價格為每股1.5325美元，可立即行使，並於2024年12月到期。我們同意 簽發安置代理認股權證，並根據1933年“證券法”第4(A)(2)節規定的豁免(經修正)頒發了安置代理人認股權證，涉及不涉及任何公開發行的發行人的交易，如果需要豁免登記，則 。沒有保險公司參與這種交易。

發行人購買股票證券

沒有。

我們是一個較小的報告 公司，如1934年“證券交易法”第12b-2條所定義，並經修正，不需要提供本項下所需的信息 。

以下有關我們財務狀況和經營結果的討論，應與已審計的合併財務報表 和本年度報告其他部分所載的表10-K所載的經審計合併説明一併閲讀。此討論包括涉及風險和不確定性的前瞻性聲明。由於許多因素的影響，我們的實際結果可能與這些前瞻性陳述中預期的結果大不相同。

概述

我們的任務是開發一流的治療疾病的生物療法，重點是杜氏肌營養不良症(DMD)和其他罕見疾病。我們目前正在與我們的候選產品CAP-1002進行第二階段的臨牀試驗，同時也在積極開發作為下一代疫苗和治療的外胚體平臺技術。

我們的技術

心肌源性細胞(CAP-1002)

我們的核心治療技術(br}基於心臟源性細胞(Cdcs)，這是一種心臟源性細胞療法，首次在Capricor的科學創始人Eduardo Marbán博士的學術實驗室中被發現。自2007年首次出版以來，cdcs已成為100多份同行評審的科學出版物的主題，並在多項臨牀試驗中對大約150名人體受試者進行了管理。CDCs已被證明具有強大的免疫調節活性，並能改變免疫系統的 活性以促進細胞再生。我們已經開發了異基因CDCs(CAP-1002)作為治療Duchenne型肌營養不良症(DMD)的候選產品，並研究了它們對骨骼和心臟功能的影響。臨牀前 和臨牀數據支持以CDCs作為治療手段來解決心臟或骨骼肌損傷的治療概念。

在多種心臟損傷的臨牀前實驗模型中，CDCs具有刺激細胞增殖和血管生長，抑制 程序性細胞死亡和瘢痕形成的作用。Cedars-Sinai醫學中心(CSMC)公佈的數據首次證明瞭CDCs在DMD小鼠模型中的有效性，表明其骨骼和心臟的改善可直接歸因於CDCS的治療。這些數據還提供了進一步的證據，證明CDCs通過首先減少炎症，從而促進組織修復和再生(br})，從而形成新的健康肌肉，如DMD小鼠模型所示。

CDCs來源於心臟的 心球，即cps，它是來自心臟的自貼壁多細胞團簇。CDCs足夠小， 在可接受的劑量範圍內，它們可以被注入冠狀動脈或外周血管。Capricor進行了臨牀研究，以確定通過冠狀動脈內注射或外周靜脈途徑看來安全的CDC劑量範圍。

雖然CDCs來源於已故的人類供體(異基因來源)或直接從受體患者自身(自體 來源)取出的心臟組織(自體來源)，但從這兩種來源製造CDCs的方法是相似的。

Capricor公司專有的 製造方法致力於生產治療劑量的CDCs，以提高心臟和骨骼 肌的再生能力，目的是改善心臟和骨骼肌的功能。Capricor擁有來自三個學術機構的專門的知識產權許可證 ，包括CDCS和CSP，並且作為產品候選也正在尋求與CDCS 有關的知識產權。

外顯子

我們的臨牀前資料(br}表明，心肌層衍生細胞通過分泌細胞外小泡來調節其大部分的治療活動。 胞外小泡，包括外小體和微囊泡，是由大多數細胞分泌的納米級膜囊泡，含有特徵性脂質、蛋白質和核酸(如mRNA和microRNAs)。它們可以通過膜受體的 結合和激活或通過將它們的貨物傳送到靶細胞的胞漿來發出信號。

外顯子作為信使，調節鄰近或遠處細胞的功能，並已被證明具有調節細胞存活、增殖、炎症和組織再生等功能。此外，臨牀前的研究表明，外源性外植體可以改變 細胞的活動，從而支持他們的治療潛力。他們的大小，低或零免疫原性和溝通能力 的母語，有可能使他們成為令人興奮的新型治療劑，有可能擴大我們的 能力，以解決複雜的生物反應。由於外顯子是一種無細胞物質，它們可以被儲存、處理、重組 ，並以類似於普通生物製藥產品(如抗體)的方式進行管理。

我們的產品候選人

我們的候選藥物 正處於積極發展的不同階段，包括CAP-1002，我們的CDC衍生細胞，以及我們的外胚體技術。在 2018年，我們開始登記的DMD患者在第二階段的臨牀試驗CAP-1002稱為希望-2。Cap-1002也是我們之前進行的三次臨牀試驗的主題。目前還在CSMC贊助的另外兩項試驗(Br}中對Cap-1002進行調查，這兩項試驗是研究心臟衰竭並保留射血分數的迴歸試驗和研究肺動脈高壓的Alpha試驗( )。雖然我們不是這兩項試驗的發起人，但我們提供調查產品供審判使用。我們還在對各種適應症的臨牀前研究中對我們的外體進行評估，以期在2020年第二季度對外胚體中的Duchenne肌營養不良症提出一份IND文件。

治療Duchenne 肌營養不良的第1002章：

根據我們對CAP-1002在DMD前臨牀模型中所見的作用機制的認識，我們認為CAP-1002在促進肌肉再生的同時，有可能減少炎症和肌肉退化，並將 轉化為長期保持肌肉功能的病人。臨牀前小鼠研究提供了在DMD環境下給予CAP-1002的外周靜脈給藥途徑的數據，其中CDCS是CAP-1002的有效成分，具有增強運動能力和膈肌功能的作用。

我們目前正在開發用於治療DMD的 CAP-1002。我們於2017年完成了積極希望--Duchenne第一/二階段的審判，隨後於2018年開始了 希望-第二階段的審判。我們在2019年第三季度公佈了“希望-2”的中期6個月業績，我們計劃在2020年第二季度公佈最後12個月的業績。我們關於DMD的CAP-1002臨牀開發的進一步計劃，包括我們進行第三階段試驗的決定，將以從林業發展局收到的最後指導為基礎，如果我們決定走這條道路和(或)我們與另一家公司合作，推動發展用於DMD的CAP-1002以及其他因素，其中一些因素目前尚不清楚，我們就有能力獲得進行試驗所需的資金。在收到來自希望-2的最後12個月數據後，我們計劃要求與FDA舉行另一次會議，討論下一階段的發展，其中可能包括尋求FDA的批准。

二期希望-2臨牀試驗

希望-2是一個隨機，雙盲，安慰劑對照的臨牀試驗，正在美國的多個地點進行。到目前為止， 我們已經隨機化了20名患者，希望--2項臨牀試驗。臨牀試驗旨在評價重複劑量、靜脈劑量或靜脈劑量CAP-1002對有骨骼肌損傷證據的男孩和青年男性的安全性和有效性，而不論其是否處於動態狀態，且使用穩定的全身糖皮質激素方案。雖然有許多臨牀倡議在 dmd，希望-2是少數關注於非流動病人的其中之一。這些男孩和年輕人正在尋求維持他們的手臂和手的功能 ，Capricor先前對一次冠狀動脈內劑量CAP-1002的研究提供了初步的證據證明CAP-1002可以幫助DMD患者保留或減緩上肢功能的喪失。

希望-2試驗的主要功效 終點是病人執行與日常生活活動(br}有關的體力勞動的能力的相對變化，對他們的生活質量很重要。這些能力將通過上肢測試或Pul測試來衡量。在希望-2的研究中，我們正在通過Pul 1.2和2.0版本來評估這些內容。希望-2是集中在 的中層維度的Pul，評估能力使用肌肉從肘部到手，這是必不可少的 操作輪椅和其他日常功能。在希望-2，額外的次級和探索性終點，如心臟 功能，肺功能，生活質量和額外的措施包括在內。

在2019年7月，我們報告了“希望-2”試驗的臨時結果，該結果表明，對6個月數據進行的預先規定的中期分析顯示，多項獨立臨牀措施的 有意義的結果。

2019年10月，我們在24年度中期分析中報告了更多的數據。^TH每年一次的世界肌肉協會國際大會。在3個月和6個月的時間點對20名患者(12名安慰劑和8名接受治療的患者)的數據進行分析，目的是治療 (ITT)人羣。最後打破講臺展示了一線，6個月的結果從希望-2臨牀試驗 ，顯示了有意義的結果跨幾個獨立的臨牀措施，總結如下。

骨骼評估

為了評估骨骼 肌功能，研究人員使用Pul版本1.2和2.0。FDA建議使用更新的Pul 2.0版本 作為支持生物製劑許可證應用程序(BLA)的主要功效終點。另外的獨立測試評估 握力在6個月時有所改善，而評估針尖夾持強度的試驗顯示出積極的結果。我們還將骨骼評估擴展到中等水平以外，並評估患者的Pul“分數”，以包括上、遠端 維度。

骨骼評估在3個月和6個月的時間點(Pul 2.0) 提交給世界肌肉協會

從基線(標準差)顯示的平均變化。 ITT(意圖治療)總體顯示。
用重複方差與協變量混合模型比較治療組與安慰劑組

肺評估

為了評估肺 的功能，研究人員測量了幾個臨牀相關參數。3個月時，吸氣流量儲備(絕對值)、膈肌強度的反射(Br)均有改善。另外，在3個月時，呼氣峯流量 (%預測值)有所改善，這是另一個衡量膈肌強度的指標。

心臟評估

根據我們7月中期分析的報告，磁共振成像(MRI)在6個月時被用來評估心臟的結構和功能。與安慰劑組比較，CAP-1002組心肌功能(包括收縮壁增厚和心臟質量)呈陽性變化。DMD患者心臟逐漸萎縮，收縮功能受損。改善腫塊和壁 增厚提示可能的心臟再生和功能改善。這些趨勢與先前發表的“希望-杜氏研究”中的心臟發現是一致的。

安全

2018年12月底， Capricor在兩名患者希望試驗中出現了嚴重的不良事件後，自願暫停用藥，其形式是 立即免疫反應。調查表明，患者可能對研究產品中含有 的物質產生了過敏反應，其中可能包括製劑中的輔料或非活性成分。為了降低 未來不良事件的風險，Capricor提出了一種常用的用藥前策略，包括口服類固醇和抗組胺藥物，以防止或減輕用藥期間潛在的免疫反應。自開始前治療方案以來，大約有40種研究藥物(CAP-1002或安慰劑)注射給了希望-2名患者，只有一例嚴重的不良反應報告，需要對患者進行夜間觀察。

監管發展

2017年6月，我們與FDA舉行了一次會議，討論可能用於CAP-1002在 DMD適應症中的註冊策略的潛在臨牀終點。會議記錄表明FDA願意接受Capricor的建議，使用Pul試驗作為支持BLA的臨牀研究的主要療效終點的基礎。Pul試驗是一種專門設計用於評估非流動和非流動DMD患者上肢功能的結果工具。

2018年12月，我們會見了林業發展局，作為RMAT指定的快速審查的一部分。該機構表示，試驗需要 提供證據，證明Pul有臨牀意義的變化，以及其他支持CAP-1002治療晚期Duchenne型肌營養不良患者療效的證據，以便有可能作為註冊試驗。

在2019年10月，我們與FDA舉行了一次會議，除其他外，討論了對希望-2試驗的6個月臨時分析的結果，以及我們推進DMD計劃的途徑。會議期間，我們提出了加速批准的可能性。林業發展局當時不支持加速批准途徑，並指出，希望-2試驗是作為探索性試驗 設計的，來自希望-2試驗的數據沒有提供實質性證據證明支持未來生物製劑許可證 申請或BLA的有效性。然而，FDA確實表示支持開展CAP-1002治療DMD的第三階段試驗。此外，FDA重申，作為RMAT指定的一部分，他們願意與我們共同努力，進一步推動該療法的臨牀發展。

在2019年10月會議的後續行動中，Capricor要求增加一次會議，以澄清未來臨牀試驗的終點。在書面答覆中， FDA支持使用完整的Pul 2.0從基線到12個月作為主要的療效終點，只要臨牀意義 能被證明。他們建議，1.0點的差異似乎適合證明產品的有效性，以支持BLA。

I/II期希望-Duchenne臨牀試驗

我們完成了 隨機、對照、多中心期I/II期的希望-Duchenne臨牀試驗，旨在評估CAP-1002對合並Duchenne肌營養不良的心肌病(DMD)患者的安全性和探索性 療效。25例患者隨機按1：1比例接受CAP-1002加常規治療或僅常規治療。在接受CAP-1002的患者中， 2 500萬細胞被注入其三支主要冠狀動脈中的每一支，總劑量為7500萬個細胞。這是一次性的 治療，最後一個病人是在2016年9月注射的。隨訪12個月。根據多項探索性結果指標對療效進行評價。這項研究部分是由加州再生醫學研究所(CIRM)資助的。在2019年1月，這項研究發表在網上發行的神經病學，美國神經學會的醫學雜誌。

我們在2017年美國心臟協會科學會議的一次破裂科學會議上報告了我們的12個月的 數據。 在大多數希望參與者中已經喪失了肩部功能，研究人員使用合併的中遠端Pul分量表(br})來評估骨骼肌功能的變化，並在定義的後專案 分析中發現CAP-1002治療後的明顯改善。在功能低下的患者中，定義為基線中遠端Pul評分 的患者。

帽1002一般是安全的和良好的耐受性希望-杜興審判.兩組治療事件發生率無顯着性差異(P>0.05)。由於不良事件，沒有早期研究中斷。

治療DMD的CAP-1002 的規範名稱

2015年4月，林業局批准將孤兒藥物指定給CAP-1002，用於治療DMD。孤兒藥品是由食品和藥物管理局孤兒藥品辦事處批准的，用於治療在美國影響不到20萬人的一種罕見疾病或疾病，或一種影響美國20多萬人的疾病或疾病，而且沒有合理的預期，即在美國研製和提供這種疾病或條件的藥物的費用將從在美國銷售這種藥物的銷售中收回。這一指定給予藥品開發商特殊的獎勵，包括對臨牀開發費用的税收抵免和處方藥使用者費用的豁免，並允許在FDA批准後在美國市場上實行七年的專營權。

2017年7月，美國食品和藥物管理局(FDA)批准將罕見的兒科疾病指定為CAP-1002，用於治療DMD。食品和藥物管理局將“罕見的兒科疾病”定義為一種嚴重或危及生命的疾病，主要影響到出生至18歲的人，在美國影響的人數少於20萬人。根據FDA的“罕見兒科疾病優先審查Voucher計劃”，在批准“符合條件的新藥物申請”(NDA)或“BLA”用於治療一種罕見的兒科疾病時，該申請的發起人 將有資格獲得“罕見的兒童疾病優先審查Voucher”，該申請可用於獲得隨後的 NDA或BLA的優先審查。優先權審查券可以出售或轉讓無限次。

2018年2月，FDA組織和高級治療辦公室通知我們，我們被授予再生醫學高級療法，簡稱為CAP-1002，用於治療DMD。FDA授予再生醫學療法RMAT的稱號，其目的是治療嚴重的疾病，初步的臨牀證據表明有可能解決這種情況下未得到滿足的醫學 需要。RMAT指定使療法有資格採取同樣的行動，以加速開發和審查可供接受突破性治療指定的藥物使用的營銷應用程序--包括增加 見面機會、早期互動討論任何潛在的代理或中間終點以及支持 加速批准的潛力。Cap-1002是目前開發中的少數幾種幫助非流動的DMD患者的療法之一。對於 接收rmat的指定，我們提交了希望-Duchenne審判的數據。

治療心臟疾病的第1002章：

前幾年，我們完成了幾項試驗，研究了應用CAP-1002治療各種心臟疾病，包括心臟 衰竭(動態試驗)和心肌梗死後合併心功能不全(Allstar)。由於我們決定將我們的努力集中在DMD上，我們已決定目前不追求這些跡象，我們也沒有任何計劃繼續發展這些方案，儘管我們正在繼續評估我們希望-2試驗中的某些心臟措施。我們期望 在這些程序方面不再有進一步的物質開支。

第1002章-調查員贊助的臨牀試驗：

Capricor已經同意在CSMC贊助的兩項臨牀試驗中為研究目的提供細胞。這些細胞是作為 公司過去研究和開發努力的一部分而開發的。第一項試驗被稱為“HFpEF患者接受同種異體CDCs治療後纖維化的消退和舒張功能的逆轉”。Eduardo Marbán博士是這項研究指定的首席調查員。我們最近被告知，迴歸研究是由美國食品和藥物管理局的臨牀擱置。這是一個調查員 贊助的試驗，Capricor正在為其提供CAP-1002，調查產品。我們收到的初步資料表明，這一問題可能與研究地點的病人監測不足有關，以評估某些在接受冠狀動脈內注射CAP-1002後正經歷不良事件的病人的安全。目前尚不清楚 臨牀持有是否與研究產品或程序有關。Capricor沒有在它的希望中使用冠狀動脈內輸注-2 試驗。

第二項試驗被稱為“用來自心臟圈的異基因幹細胞治療肺動脈高壓”。在本試驗中，研究產品經導管注入右心房靜脈系統。這項試驗目前正在進行中，在這兩項研究中，Capricor提供了必要劑量的細胞，並將獲得談判達成的數額的金錢補償，估計數年內約為210萬美元。

外顯子程序

我們的外體程序 由CDCS(CAP-2003)和工程外體組成，它們都處於臨牀前發展的不同階段。 我們已經探索了我們的cdc-exosome在炎症和強免疫激活的臨牀前研究中的應用，如DMD、 膿毒症、移植物抗宿主病(GVHD)和創傷。雖然cdc-exosome是臨牀前開發中使用的最初技術， 我們已經擴展了Capricor的管道，以包括額外的外體技術。我們現在的重點是開發一種精密工程的 exosome平臺技術，它可以攜帶一組特定的效應分子，通過確定的作用機制(br}來發揮其作用。我們已宣佈我們計劃擴大我們的外體平臺技術，該技術有可能用於疫苗的研製、囊泡介導的蛋白質療法和遺傳病的治療。

工程外體平臺

為了在細胞間通訊的自然 能力的基礎上，我們啟動了一個程序來工程外胚體，並加載不同的 大分子。我們的初步結果表明，可以用特定的miRNAs裝載exosome，這為利用我們的exosome潛在地將miRNAs傳遞到特定的目標組織鋪平了道路。我們正致力於為COVID-19開發基於exosome的疫苗 。雖然這些努力仍處於早期階段，但我們基於exosome的疫苗平臺技術的目標將是將免疫多抗原的個人的改進保護結合起來，以模仿 常規病毒疫苗的優勢，與無病毒疫苗的優越安全特性相結合。我們計劃設計基於exosome的疫苗 ，通過同時表達抗原來激發強烈的體液和細胞免疫應答。

體外小體技術潛在適應症的研究

Capricor擁有與Cedars-西奈醫學中心(Cedars-Sinai Medical Center)的CDC-Exosome相關的知識產權，並正在尋求與Exosome技術相關的知識產權。

我們在實驗室以及與其他公司和學術機構合作進行的多項研究表明，臨牀前的數據是有希望的。此外，2018年7月，我們與美國陸軍外科研究所(USAISR)簽訂了一項合作研究和發展協議，根據該協議，我們同意在研究和開發方面合作，評估我們的CDC-Exosome for 創傷治療和目前美國第三大致死原因。

我們計劃在與CSMC的許可協議(即2020年4月19日)下，提前向FDA提交DMD的 IND，除非 我們與CSMC協商延長這一日期。我們還開始為 COVID-19開發一個基於exosome的疫苗平臺。

這些程序 代表了我們的核心技術和產品。

財務業務概覽

到目前為止，我們沒有任何商業產品銷售，在獲得FDA或同等的外國監管機構批准開始銷售我們的藥品候選產品之前，我們將無法產生任何商業產品收入。開發藥品 產品是一個漫長而昂貴的過程。即使我們獲得了繼續開發我們的產品 候選人所需的資金，無論是通過戰略交易還是其他方式，我們也不期望幾年內完成產品候選人 的開發。到目前為止，我們的大部分開發費用都與我們的產品候選人有關，包括CAP-1002， exosome和我們以前的產品候選產品-cn DIN。隨着我們繼續進行CAP-1002的臨牀開發，隨着我們進一步開發外顯子，我們的開支將進一步增加。因此，我們的成功不僅取決於我們的產品候選人的安全性和有效性，還取決於我們為我們的產品和臨牀項目的開發提供資金的能力。迄今為止，我們的主要流動資金來源是來自私人和公共股本銷售的收益，從NIH和國防部收到的贈款，根據我們現在終止的合作協議從Janssen付款，以及從CIRM. 貸款和贈款，在我們繼續我們的臨牀前和臨牀項目時，我們繼續探索融資和其他戰略選擇與 對公司以及我們的一個或多個產品候選人。

研發、研發或研發費用主要包括工資和相關人員費用、用品、臨牀試驗費用、病人治療費用、實驗室和製造設施租金、諮詢費、人員和製造用品費用、為臨牀前、臨牀和製造提供服務的服務提供者的費用、以及知識產權起訴、庫存補償費用以及與產品候選人的設計、開發、測試和增強 有關的其他費用。除某些已資本化的無形資產外，研發費用按已發生的費用入賬。

一般和行政費用， 或G&A，主要包括行政、財務和其他行政人員的薪金和有關費用、股票補償費用、會計、法律和其他專業費用、諮詢費用、公司辦公室租金、商業保險和其他公司費用。

我們的結果包括因股票期權和認股權證的發行而產生的非現金補償費用(視情況而定)。我們支付股票 期權和認股權證的公允價值在其歸屬期(視情況而定)。當更精確的定價數據不可用時，利用Black-Schole期權定價模型確定股票期權的公平 值。以股份為基礎的獎勵的條款和歸屬時間表因贈款類型和受贈方的就業狀況而有所不同。通常，獎勵基於基於時間的或基於性能的 條件.基於業績的條件通常包括實現與我們的財務業績和產品 開發相關的目標。以股票為基礎的補償費用酌情包括在G&A或R&D 費用項下的綜合業務報表中。我們預計將在未來記錄額外的非現金補償費用，這可能是很重要的.

截至12月31日、2019年和2018年財政年度的業務業績

收入

贈款收入。2019年12月31日終了年度和2018年12月31日終了年度的贈款收入分別約為50萬美元和100萬美元。與2018年相比，2019年贈款收入減少了約50萬美元，這主要是由於贈款活動的時間安排， NIH贈款的臨牀前階段於2018年第三季度完成。

雜項收入.2019年12月31日和2018年12月31日終了年度的雜項收入分別約為50萬美元和70萬美元。與2018年相比，2019年雜項收入減少了約20萬美元，主要原因是CSMC臨牀試驗的相關注冊人數。

營業費用

一般和行政費用。g&A截至2019年12月31日和2018年12月31日的支出分別約為360萬美元和490萬美元。與2018年12月31日終了的 年相比，2019年12月31日終了年度的G&A支出減少了約130萬美元，原因是基於股票的補償費用減少了約60萬美元，由於員工人數減少，薪金減少了約30萬美元，投資者關係費用減少了約20萬美元，總體公司費用減少了約20萬美元。

研發費用。截至2019年12月31日和2018年12月31日的研發費用分別約為510萬美元和1 210萬美元。2019年12月31日終了年度比2018年12月31日終了年度減少約700萬美元，主要是由於CAP-1002臨牀開發活動的時間安排(希望-Duchenne、希望-2和希望-OLE臨牀 試驗)。這些活動減少了大約410萬美元。這一減少包括臨牀 活動的結束和2019年12月31日終了年度與希望-2試驗有關的業務費用。此外，在截至2019年12月31日的年度內，由於臨牀人數和一般臨牀費用減少， 臨牀發展費用減少了約40萬美元。此外，與2018年同期相比，2019年12月31日終了年度與CAP-1002和Exosome有關的研究和開發費用減少了約210萬美元。最後，與2018年12月31日相比，2019年12月31日終了年度的股票補償費用減少了約30萬美元。

其他收入

投資收入.2019年12月31日和2018年12月31日終了年度的投資收入分別為94 791美元和135 991美元。2019年投資收入與2018年相比減少，原因是2018年至2019年資本減少。

正在積極開發的產品

第1002章- CAP-1002正處於發展階段。我們預計在2020年將花費約200萬至400萬美元用於DMD臨牀 開發CAP-1002，這些費用主要與我們的希望-2臨牀試驗以及額外的監管 和製造相關費用有關。這些數字在很大程度上取決於我們的希望-2試驗的最終結果，我們與林業發展局的討論，我們是否有能力獲得額外的資金和各種其他因素，以及我們是否有能力為DMD今後進一步的臨牀開發爭取一個合作伙伴(如果需要的話)。

外體技術 -我們預計在2020年將花費約200萬至300萬美元用於臨牀前和其他與我們的外顯體計劃相關的研究開支，其中一部分將被美國國防部的贈款抵消。Capricor目前正在進行外顯子臨牀前的 測試，以探索其治療潛力，包括可使IND和我們計劃在CSMC截止日期前提交 的研究。我們已經從美國國防部獲得了一筆高達240萬美元的贈款，用於開發一種可擴展的、商業化的生產CAP-2003的工藝。截至2019年12月31日，根據獎勵條款，該公司在此贈款項下大約有20萬美元可供使用。

我們目前和未來臨牀開發計劃的支出，特別是CAP-1002和Exosome項目，都無法很好地確定，因為它們取決於我們目前試驗的結果，以及我們獲得額外的 資金和戰略夥伴的能力。此外，我們無法在很大程度上肯定地預測完成我們的臨牀試驗所需的時間、完成研究和開發項目的費用，或我們是否、何時和到何種程度上將從我們的任何產品候選產品的商業化和銷售中產生收入。臨牀試驗的持續時間和費用在一個項目的生命週期內可能有很大差異，這是由於在製造 和臨牀開發過程中出現的意外事件，以及各種其他因素造成的，包括：

2019和2018年12月31日終了財政年度的流動性和資本資源

下表 彙總了我們過去兩個財政年度和每一個財政年度的流動資金和資本資源，以及我們過去兩個財政年度和每一個財政年度的現金和現金等價物淨增(減少) ，目的是補充下文更詳細的討論。下表所列數額以千計。

截至2019年12月31日，我們的現金、現金等價物和有價證券總額約為990萬美元，而2018年12月31日約為730萬美元。與2018年12月31日相比，現金、現金等價物和有價證券比2018年12月31日增加，主要原因是2019年淨融資活動約為920萬美元，淨虧損約為760萬美元。截至2019年12月31日，我們的負債總額約為430萬美元。截至2019年12月31日，我們擁有大約960萬美元的淨營運資金。截至2019年12月31日，我們的淨虧損約為760萬美元。

截至2019年12月31日和2018年12月31日終了的年度，用於經營 活動的現金分別約為680萬美元和1 390萬美元。業務活動現金差額 約710萬美元，主要是由於2019年12月31日終了年度的 淨虧損比2018年同期減少約750萬美元。此外，與2018年同期相比，2019年12月31日終了年度的庫存補償費用變化約為100萬美元，預付費用和其他現有資產變動約40萬美元。只要我們獲得足夠的資本 和/或長期債務融資，並能夠繼續開發我們的產品候選產品，包括擴大我們的技術投資組合，從事進一步的研究和開發活動，特別是進行臨牀前研究和臨牀 試驗，我們期望繼續遭受巨大損失，這將從經營活動中產生負的淨現金流。

在截至2019年12月31日、2019年12月31日和2018年12月31日終了的年份，我們的現金流量(用於)投資活動分別約為(300萬美元)和470萬美元( )。2019年12月31日終了年度投資活動提供的現金與2018年同期相比有所減少，主要原因是購買、出售和到期有價證券的淨影響。

在截至2019年12月31日和2018年12月31日終了的年度，通過資助活動提供的現金流量分別約為920萬美元和690萬美元，2019年12月31日終了年度籌資活動提供的現金比2018年同期增加，主要原因是出售普通股的淨收入。2019年期間，我們收到的淨收入約為920萬美元，而2018年同期約為670萬美元。此外，2018年，我們從股票期權 活動中獲得了10萬美元，而2019年的名義收益則為10萬美元。

從成立到2019年12月31日，我們主要通過私人和公開出售我們的股票證券、NIH和Dod 贈款、Janssen付款、CIRM貸款和CIRM贈款來資助我們的業務。由於我們迄今尚未從我們的產品的商業銷售中獲得任何收入，而且我們預計幾年內不會產生收入，如果有的話，我們將需要籌集大量的額外資本，以便為我們直接的一般公司活動提供資金，並隨後為我們的研究和開發提供資金，包括我們的臨牀試驗和新產品開發的長期計劃。我們可能尋求通過各種潛在來源，例如股權和債務融資，或通過戰略合作和許可證協議，籌集更多資金。我們不能保證我們將能夠獲得這些額外的資金來源來支持我們的行動，完成我們的臨牀 試驗，或者如果這些資金向我們提供，這種額外的資金將足以滿足我們的需要。此外，在我們通過發行股票證券籌集額外資金的範圍內，我們的股東可能會受到嚴重稀釋，如果有債務融資，則可能涉及限制性契約。如果我們通過協作 和許可安排籌集額外資金，可能有必要放棄對我們的技術或產品候選者的一些權利，或以對我們不利的條件授予 許可證。

我們對 -我們的財政資源是否充足-的估計是基於可能被證明是錯誤的假設。我們可能需要比計劃更早獲得更多的 資金，或者比我們目前預期的數額更多。我們經營 業務所需的實際資金數額受到許多因素的影響，其中一些因素是我們無法控制的。這些因素包括：

公司的籌資活動

2020年3月許可證誘導。2020年3月25日，該公司與現有認股權證持有人(“行使持有人”)簽訂了一項書面協議(“行使 協議”)。根據“行使 協議”，關於行使持有人行使以前未曾行使的其餘4，000，000份現有認股權證，公司同意發出4，000，000份額外認股權證(“新認股權證”)以購買普通股。現有認股權證的每股行使價格為1.10美元，根據“行使協議”，行使權證者同意支付每股1.225美元，以支付現有認股權證的行使價格和新認股權證的每股購買價格0.125美元。新認股權證的行使價格為每股1.27美元。新認股權證和在行使新認股權證時可發行的普通股股份不是根據經修正的1933年“證券法”(“證券法”)登記的，而是根據“證券法”第4(A)(2)節或根據“證券法”頒佈的第506(B)條規定的豁免而提出的。根據 行使協議，新認股權證應基本上採用現有認股權證的形式(習慣 傳奇和其他未登記權證的典型用語除外，包括如果新認股權證所涉普通股的轉售登記聲明在6個月後不生效，則新權證持有人有權無現金地行使認股權證，其行使期限為5年1/2年)。, 而 公司將被要求登記轉售作為新認股權證基礎的普通股股份。該公司期望 從行使現有認股權證中獲得總額約490萬美元的總收入。這些收入毛額將減去根據“行使協定”和“新認股權證”應付給交易代理人 的費用343 000美元，並通過償還 安置代理人的律師費和其他費用而進一步減少。此外，配售代理人將獲得一份新的認股權證，該認股權證相當於發行的新認股權證的5.0%，即20萬股。

2019年12月公開發行。2019年12月，該公司完成了公開募股(12月發行)，根據該公開募股， 公司發行了(1)其普通股的531，173股，(2)購買至多4，139，477股普通股的認股權證，以及(3)由 預先供資的認股權證購買至多3，608，304股普通股的認股權證，合併購買價格為每股1.226美元和相關的 普通股認股權證，每支預支認股權證和相關的普通股認股權證的總購買價格約為510萬美元。公司於12月向每個股份購買者發出一份共同認股權證，以購買與該購買者在12月要約中購買的股份數目相等的若干普通股股份；和(B)在12月份向每名預支認股權證的購買者發出共同認股權證，以購買若干普通股股份，其數量相當於該買方在12月份發行的預支認股權證中購買的預支認股權證股份的數量；(B)向每個買受人發出共同認股權證，購買與該買方在12月份發行的預購認股權證有關的若干股股。根據去年12月發行的所有股票 和認股權證(Placement Agent權證除外)是根據我們在表格S-1(檔案號333-235358)上的登記聲明(檔案號333-235358)發出的，該表格最初於2019年12月5日提交證券交易委員會(SEC)或SEC，該聲明於2019年12月13日修訂，並於2019年12月17日被證券交易委員會宣佈生效。與這筆交易同時支付的費用，包括安置代理佣金、管理費、法律費用和其他提供費用，總計約為70萬美元，被記錄為減少了額外的已付資本，淨收益約為440萬美元。自2019年12月19日至2020年3月26日，共有3，608，304只預支權證和78，304只普通權證被行使.

2019年8月ATM 計劃。2019年8月29日，該公司根據一份招股説明書的補充，啟動了一項上市發行，其總銷售收益高達195萬美元，或2019年8月自動取款機計劃，普通股將按出售時的市價 分配。2019年8月的自動取款機計劃是根據“普通股銷售協議”或“2019年7月銷售協議”設立的，根據該協議，我們可以不時通過Wainwright 作為銷售代理髮行和出售我們的普通股股份。2019年7月的“銷售協議”規定，Wainwright公司有權按其所售普通股每股銷售總價的3.0%的佣金(Br})獲得對其服務的補償。根據2019年8月自動取款機計劃 發行的所有股票已經並將根據我們在表格S-3(檔案號333-227955)上的貨架登記聲明發行，該表格最初是2018年10月24日向SEC提交的，於2019年7月17日修訂，並於2019年7月18日被SEC宣佈生效。自2019年8月29日起至提交之日，該公司根據2019年8月的自動取款機方案共出售了360 316股普通股，平均價格約為每股3.07美元，總收益約為110萬美元。該公司按收益毛額支付了現金佣金，另外還償還了安置代理人的費用和總計約10萬美元的法律費用。

2019年7月ATM 計劃。2019年7月22日，該公司根據一份招股説明書的補充，啟動了一項上市發行，其總銷售收益高達180萬美元，或2019年7月自動取款機計劃，普通股將按出售時的市價 分配。2019年7月的自動取款機方案是根據2019年7月的“銷售協議”制定的，該協議規定， Wainwright將有權獲得其服務的補償，佣金率為每股出售的普通股總銷售價格的3.0%。所有根據2019年7月自動取款機計劃發行的股票都是根據我們S-3表格(檔案號333-227955)上的貨架登記聲明 發行的，該表格最初於2018年10月24日提交給SEC，並於2019年7月17日修訂，並於2019年7月18日宣佈 生效。截至2019年7月自動取款機方案到期時，該公司根據2019年7月自動取款機方案出售了418 450股普通股，平均價格約為每股4.30美元，總收益約為180萬美元。該公司就收益毛額支付了現金佣金，並償還了安置 代理人的費用和總計約10萬美元的律師費。

2017年10月“普通股銷售協議”。2017年10月19日，該公司與Wainwright簽訂了“普通股銷售協議”，即“2017年10月銷售協議”，根據該協議，該公司可以通過Wainwright作為銷售代理，不時發行和出售我們普通股 的股份，並根據招股説明書補充的招股説明書，將銷售收益總額提高到1，400萬美元，或2017年10月的自動取款機計劃。普通股按出售時的市價分配。2017年10月的“銷售協議”規定，Wainwright公司將有權以每股出售的普通股總銷售價格的3.0%的佣金補償其服務。根據2017年10月自動取款機計劃 發行的所有股份都是根據我們S-3表格(檔案號333-207149)上的貨架登記聲明發行的，該表格最初於2015年9月28日提交給 SEC，並於2015年10月26日由證交會宣佈生效。截至2017年10月ATM計劃於2019年4月23日到期時，該公司以每股約13.04美元的平均價格出售了總計899，233股普通股，總收益約為1，170萬美元。該公司就收益毛額支付了現金佣金，另外還償還了安置代理人的費用和總計約40萬美元的律師費。

Capricor公司的籌資活動

CIRM獎

2016年6月16日，Capricor與CIRM一起進入CIRM獎，金額約為340萬美元，部分用於資助Capricor的I/II期希望--Duchenne 研究CAP-1002治療Duchenne肌營養不良相關性心肌病的臨牀試驗。根據CIRM獎的條件{Br}，付款與實現具體的業務里程碑掛鈎。此外，CIRM獎的條款包括一項共同供資要求，根據這項要求，Capricor必須花費大約230萬美元的自有資本來資助CIRM資助的研究項目。CIRM獎還須符合CIRM臨牀階段項目贈款管理政策中規定的條件和要求。這些要求包括，但不限於， 向CIRM提交季度和年度報告，根據第17章分享知識產權，條例第100600至100612節，與加利福尼亞州分享從CIRM資助的研究項目獲得的許可證收入的一小部分，以及CIRM資助的研究項目所產生的商業化產品的淨商業收入，如標題17，CCR第100608節所述。Capricor可能需要 向CIRM支付的淨商業收入的最高版税等於授予和支付給Capricor的總額的9倍。

在完成了 CIRM資助的研究項目之後，在授獎期結束後的任何時候(但不遲於頒獎日期的十週年)，Capricor有權將CIRM獎轉換為貸款，貸款的條件將根據 各種因素確定，包括選舉時項目的研究和發展階段。2016年6月20日，Capricor與CIRM簽訂了一項貸款選舉協議，除其他外，CIRM和Capricor同意 如果Capricor選擇將贈款轉換為貸款，貸款期限可從執行適用的貸款協議 之日起最長五年；但貸款的到期日不得超過CIRM獎的 贈款日期十週年。貸款自貸款之日起，對未付本金餘額 加上按照CIRM貸款政策規定的條件在選舉點之前應計的利息，即新貸款餘額，年利率等於以美元計三個月存款的libor利率，按 “華爾街日報”在貸款日期公佈的利率加上1%計算。未償還的新貸款餘額 從貸款日期起每年複合利息，利息連同新貸款餘額應在貸款到期日支付。 如果Capricor選擇將CIRM獎轉換為貸款，則CIRM獎勵的某些要求將不再適用， 包括收入分享要求。Capricor尚未決定是否選擇將CIRM 獎轉為貸款。如果我們選擇這樣做，Capricor將被要求償還CIRM裁定的部分或全部金額。, 因此，公司將此獎勵記為負債而非收入。

截至2019年12月31日，Capricor的CIRM獎負債餘額約為340萬美元。2019年6月，Capricor完成了與CIRM獎有關的所有里程碑，並支出了收到的所有資金。在2019年第三季度，Capricor完成了與此獎項相關的所有最終結清文檔.

國家衞生研究院贈款獎(HLHS)

2016年9月， Capricor獲得國家衞生研究院的批准，用於研究CAP-2003(心臟圈衍生細胞外顯子)治療低增生性左心 綜合徵(HLHS)。根據NIH贈款的規定，將向Capricor支付至多420萬美元的款項，但須符合年度和季度報告要求以及完成研究目標。截至2019年6月30日，根據NIH贈款的條款，{Br}約有70萬美元。2019年第二季度，裁決結束，所有申報都已完成，預計不會發生額外費用。

美國國防部贈款獎

2016年9月， Capricor獲得了美國國防部的贈款，數額約為240萬美元，用於開發一種可擴展的、可商業化的生產CAP-2003的工藝。根據獎勵條款，將在大約三年內向Capricor 支付款項，但須符合年度和季度報告要求。該公司獲得免費延長至2020年9月29日，以便能夠繼續使用這些資金。截至2019年12月31日，約有220萬美元是根據獎勵條款支付的。

合同義務和承諾

我們是一個較小的報告 公司，如1934年“證券交易法”第12b-2條所定義，並經修正，不需要提供本項下所需的信息 。

表外安排

截至2019年12月31日，未出現條例S-K第303(A)(4)項所述的表外安排。

關鍵會計政策和估計

我們的財務報表 是按照公認的會計原則編制的。編制這些財務報表需要 us作出影響所報告的資產、負債、收入、費用和有關披露數額的估計和假設。 我們不斷地評價我們的估計和假設，包括研究與發展和臨牀試驗應計數、 和基於股票的補償估計數。我們的估計是基於歷史經驗和我們認為在這種情況下是合理的其他各種假設。我們的實際結果可能與這些估計不同。我們認為，下列重要會計政策反映了在編制財務報表時使用的更重要的判斷和估計數以及所附附註。

收入確認

對於截至2017年12月31日已完成的合同，收入是按照ASC 605和其他標準確認的，這些標準已被隨後的 財政年度所取代。截至2018年1月 1，2018年1月，該公司對所有正在處理的合同使用了ASU 606，使用了修改後的追溯方法。

贈款收入

收入收入作為 的確定取決於每個特定贈款中的語言。一般來説，我們確認贈款收入是在 期間發生的，因為根據贈款條款，這些費用被認為是可償還的。贈款收入是 在提交償還請求時到期的。根據 獎勵項下發生的費用，贈款收入的交易價格各不相同。

雜項收入

與提供劑量有關的收入是確認的，這些劑量是我們過去研究與發展努力的一部分。收入記錄在 公司履行了與客户簽訂的合同中確定的義務時。雜項收入是在記帳時到期的。 雜項收入是根據具有固定交易價格的合同計算的。

CIRM獎

Capricor將其CIRM獎項下的付款記作長期負債.Capricor確認CIRM贈款付款是一項負債 ，因為本金是支付的，而不是確認贈款的全部數額。在完成CIRM資助的研究項目之後，在授標期結束後，Capricor有權將CIRM獎轉換為貸款，其條件將根據各種因素確定，包括研究階段和選舉時的發展階段。由於Capricor可能需要償還CIRM裁定的部分或全部金額，公司將這一裁定額記作負債而不是收入。

研究和開發費用 和應計項目

研發費用主要包括工資和相關人員費用、用品、臨牀試驗費用、病人治療費用、實驗室和製造設施租金、諮詢費、製造人員和用品費用、臨牀前、臨牀和製造前服務提供者的費用、知識產權起訴、庫存補償費用和與產品候選人的設計、開發、測試和提高有關的其他費用。除某些資本化的無形資產外，研發費用按支出入賬。

我們對臨牀試驗和其他研發活動的應計費用是根據與許多臨牀試驗中心和合同研究組織、或CRO、臨牀研究地點、實驗室、顧問、顧問或其他臨牀試驗供應商簽訂的與試驗有關的活動的合同所獲得的服務和努力的估計數計算的。有關合同的長度 差別很大，可以是固定數額、根據實際發生的費用而定的、上限在一定限度內的可變數額，也可以是固定、可變和上限數額的組合 。通過與CRO和其他臨牀 試驗供應商密切溝通，監測活動水平，包括詳細發票和任務完成審查，對照預算金額分析費用，分析按核定合同預算和付款時間表執行的 工作，並確認將執行的服務 範圍的任何變化。某些CRO和重要的臨牀試驗供應商提供了每項試驗在每個季度的 結束時所發生但未開具發票的費用估計數。這些估計數將在必要時與CRO或供應商( )進行審查和討論，幷包括在有關期間的研發費用中。對於定期向臨牀研究機構支付每科目 的臨牀研究站點，我們根據每個季度的主題篩選和註冊 來計算估計的金額。所有估計數可能與隨後開具發票的實際金額大不相同，而實際金額可能在執行相關服務後幾個月 發生。

在正常的業務過程中，我們與第三方簽訂合同，在我們產品的持續開發過程中執行各種研發活動。這些協議的財務條款須經過談判，合同各不相同，可能導致支付不平衡。合同規定的付款取決於一些因素，如某些事件的完成、病人的成功註冊、 以及部分臨牀試驗或類似情況的完成。權責發生制政策的目標是使財務報表中的支出 與實際收到的服務和支出的努力相匹配。因此，與臨牀試驗和其他研發活動有關的應計費用是根據我們對適用合同中規定的 事件完成程度的估計確認的。

在所提出的任何期間，均未確認對估計數的重大變動作出任何調整。

股票補償

我們的結果包括因發行股票、股票期權和認股權證而產生的 非現金補償費用(視情況而定)。根據我們的三項股票期權計劃，我們向員工、董事和顧問發放股票 期權：(一)2006年股票期權計劃，(二)2012年恢復股權激勵計劃(取代2006年股票期權計劃)，以及(三)2012年非僱員董事股票期權計劃(Br}計劃)。此外，董事會還批准了2020年股權激勵計劃(“2020年計劃”)；但是，除非公司股東批准，否則2020年計劃將不會生效。我們打算在2020年年會上提交“2020年計劃”供股東批准。

我們在歸屬期內支付股票補償的公平 值.當更精確的定價數據不可用時，利用Black-Schole期權定價模型確定股票期權的公平 值。這種評估模型要求我們對計算中使用的變量進行假設和判斷。這些變量和假設包括所授予的 期權預期未兑現的加權平均時間、我們普通股的波動性和無風險利率。我們的帳户 在發生時被沒收。

向非僱員(包括顧問)發出的股票期權或其他股票票據(包括顧問)，作為我們收到的商品或服務的考慮，根據所發行股票的公允價值計算。股票期權的公允價值是用Black-Soles 期權定價模型確定的.歷史上，公司定期重新計量不合格期權授予的公允價值，記錄在適用的歸屬期內的費用 。然而，2018年第三季度，該公司早期採用ASU 2018-07. 公司在適用的歸屬期內，計算自授予日期和費用之日起的非限定期權的公允價值。

基於股份的獎勵的條款和歸屬 時間表因贈款類型和受贈方的就業狀況而有所不同。通常，基於獎勵的 基於時間或基於性能的條件.基於績效的條件通常包括實現與我們的財務和發展績效相關的目標。以股票為基礎的補償費用包括在一般和行政費用 或研究和開發費用，如適用，在業務和綜合收入報表(損失)。我們預計 將在未來記錄額外的非現金補償費用，這可能是很重要的。

限制現金

在3月31日之前， 2019年，限制現金是根據CIRM獎收到的資金。限制現金資金用於研究費用 。一般而言，當公司認為某些費用可歸因於相應的 獎勵時，限制現金的減少就會發生。公司在2019年6月充分利用了CIRM獎。

2019年4月， 公司簽訂了一份信用證，作為公司辦公場所租賃協議的保證金。該公司向房東提交了一份232 803美元的信用證，用於支付2019年租賃期剩餘部分的租金，該租約後來被取消，資金退還給Capricor。因此，截至2019年12月31日，沒有任何限制現金入賬。

臨牀試驗費用

作為編制合併財務報表過程的一部分，我們必須估算我們的應計費用。我們的臨牀試驗應計製程序是為了核算我們根據與供應商、顧問、CRO 和臨牀現場協議簽訂的與進行臨牀試驗有關的合同所承擔的費用。這些合同的財務條件須經過談判，談判的合同各不相同，可能導致付款流量與根據這種合同向我們提供 材料或服務的期限不相匹配。我們的目標是在我們的合併財務報表中反映適當的臨牀試驗費用 ，將適當的費用與提供服務的時間相匹配，並花費 努力。我們根據試驗的進度和試驗的各個方面的時間，根據病人進展和 來記賬這些費用。我們通過財務 模型確定應計估計數，其中考慮到與適用人員和外部服務提供者就審判的完成進度或狀態或已完成的服務進行的討論。在臨牀試驗過程中，如果實際結果與我們的估計不同，我們調整我們的臨牀費用識別 。我們根據我們當時所知道的事實和情況，在合併的財務報表中估計截至每個資產負債表日期的應計費用。我們的臨牀試驗，權責發生制和預付資產 ，在一定程度上，取決於收到及時和準確的報告，從CRO和其他第三方供應商。雖然我們 並不期望我們的估計與實際發生的數額有很大的不同。, 我們對相對於實際狀態和服務執行時間的服務的狀態和時間(br})的理解可能會有所不同，並可能導致我們報告的金額 在任何特定期間過高或過低。

最近發佈或新通過的 會計公告

2016年2月，財務會計準則委員會(FASB)發佈了ASU 2016-02，租約(主題842)，或ASU 2016-02, ，其中 取代了現有的租賃會計準則。租約(主題840)並在整個2018年發佈了進一步的澄清説明。在新的指導下，承租人應確認其租賃所產生的資產和負債，並披露關於其租賃安排的定性和定量信息。公司選擇了自2019年1月1日起適用該標準的可選過渡方法 ，因此，該標準不適用於比較期。 公司沒有對短期租約適用確認要求，並在“業務和綜合損失綜合報表”中以直線方式在租約期限內確認這些租賃付款。該公司還選出了現有的過渡時期實際權宜之計，使我們無法重新評估現有的或過期的安排是否包含 a租約、現有租約或過期租約的租賃分類，或根據新的租賃標準以前的初始直接費用是否符合資本化 的資格。這一最新情況的通過對公司的財務報表沒有重大影響。

2018年6月，FASB發佈了2018-07號ASU，薪酬-股票薪酬(主題718)：改進基於非僱員股票的支付 會計，它簡化了由於 擴展主題718的範圍而產生的基於非僱員股票支付交易的幾個方面，以包括從非僱員那裏獲取貨物和服務的基於股票的支付交易。 公司早期採用ASU 2018-07和隨後與此主題相關的所有更新，從 2018年7月1日起生效。這一最新情況的通過對公司的財務報表沒有重大影響。

2018年11月， FASB發佈了2018-18年的ASU，協作安排(主題808)：澄清主題808 和主題606之間的交互。更新中的修正澄清，當協作安排參與者是帳户單位 的上下文中的客户時，協作安排參與者 之間的某些交易應記為專題606下的收入；在主題808中添加帳户單位指南，以便在實體正在評估該安排的協作安排或安排的一方是否在專題606的範圍內時，與主題606中的指導保持一致；要求在與與向第三方銷售沒有直接關係的協作安排參與者的事務 中，如果協作安排參與者不是客户，則不能提供該事務 和在主題606下確認的收入。此更新的 修正在2019年12月15日以後的財政年度和這些財政 年內的中期生效。允許提前收養。公司目前正在評估新指南對我們合併財務報表的影響。

FASB最近發佈的其他會計聲明，包括其新出現的問題工作隊、美國註冊會計師協會、{Br}和SEC，沒有或不被管理層認為對公司目前或未來的合併財務報表列報或披露產生重大影響。

利率敏感性

我們在市場風險中的利率變化主要與我們的有價證券以及現金和現金等價物有關。截至2019年12月31日，我們的現金、現金等價物和有價證券的公允價值約為990萬美元。此外，截至2019年12月31日，Capricor的投資組合被歸類為現金、現金等價物和有價證券，主要包括貨幣市場基金和銀行貨幣市場，其中包括短期美國國債、銀行儲蓄和支票賬户。

我們的投資政策的目標是將我們的投資置於評級很高的信用發行人手中，並限制信貸敞口的數量。我們試圖通過限制違約風險和市場風險來提高投資基金的安全性和保存率。由於利率波動，我們的投資可能面臨市場風險，這可能影響我們的利息收入和投資的公平市場價值(如果有的話)。我們將通過對我們的投資進行持續的評估來管理這一風險。由於我們迄今投資的短期期限(如果有的話)，它們的賬面價值總是接近其公允價值。我們的政策是通過投資高信用質量證券來減少違約風險，我們目前不對利率風險進行對衝。由於我們對以短期期限為主的美國國債進行投資的政策，我們相信我們的投資組合的公平 價值不會受到假設的100個基點增減利率的顯著影響。

Capricor治療公司

財務報表索引

獨立註冊會計師事務所報告

的董事會和股東

Capricor治療公司和附屬

關於合併財務報表的意見

我們審計了隨附的Capricor治療公司的合併資產負債表。和截至2019年12月31日、2019年和2018年12月31日和2018年12月31日的子公司(公司)，以及截至2019年12月31日的兩年期內各年度的業務和綜合收入(虧損)、股東權益(虧絀)和現金流量綜合報表以及相關附註(統稱為合併財務報表)。我們認為，合併財務報表按照美利堅合眾國普遍接受的會計原則，在所有重大方面公允列報了公司截至2019年12月31日和2018年12月31日的合併財務狀況，以及截至2019年12月31日的兩年期內公司業務和現金流量的合併結果。

意見依據

這些合併財務報表由公司管理層負責。我們的責任是根據我們的審計，對公司的合併財務報表發表意見。我們是在美國上市公司會計監督委員會(PCAOB)註冊的公共會計師事務所，根據美國聯邦證券法和證券交易委員會及PCAOB的適用規則和條例，我們必須獨立於該公司。

我們按照PCAOB的標準進行審計。這些標準要求我們規劃和進行審計，以獲得合理的保證，即合併財務報表是否存在重大錯報，無論是由於錯誤還是欺詐。公司不需要對其財務報告的內部控制進行審計，我們也沒有參與審計。作為我們審計的一部分，我們必須瞭解財務報告的內部控制，但不是為了對公司財務報告內部控制的有效性發表意見。因此，我們不表示這種意見。

我們的審計包括執行程序 以評估合併財務報表的重大錯報風險，無論是由於錯誤還是欺詐，以及執行應對這些風險的 程序。這些程序包括在測試的基礎上審查合併財務報表中關於數額和 披露的證據。我們的審計還包括評價管理當局採用的會計原則和重大的 估計數，以及評價合併財務報表的總體列報方式。我們相信我們的審計為我們的意見提供了合理的依據。

/s/Rose，Snyder&Jacobs LLP

羅絲、斯奈德和雅各布斯有限責任公司

自2011年以來，我們一直擔任公司的審計師。

加州Encino

(二零二零年三月二十六日)

Capricor治療學公司

合併資產負債表

2019和2018年12月31日

見所附經審計的合併財務報表附註。

Capricor治療學公司

綜合業務和綜合損失報表

截至2019年12月31日和2018年12月31日止的年份

見所附經審計的合併財務報表附註。

Capricor治療學公司

股東權益變動合併報表

2017年12月31日至2019年12月31日期間

見所附經審計的合併財務報表附註。

Capricor治療公司

現金流量表

截至2019年12月31日和2018年12月31日

見所附經審計的合併財務報表附註。

Capricor治療公司

合併財務報表附註

2019年12月31日和2018年12月31日

1.組織 和重要會計政策摘要

業務説明

Capricor治療公司是特拉華州的一家公司(以下簡稱“Capricor治療學”或“公司”)，是一家臨牀階段的生物技術公司，致力於發現、開發和商業化創新細胞和基於exosome的治療疾病的療法，重點是Duchenne肌營養不良症(DMD)和其他罕見疾病。卡布里科公司(“Capricor”)是Capricor治療公司的全資子公司，成立於2005年，是一家特拉華州公司，其創始人Eduardo Marbán，M.D.博士的創新工作，在完成Capricor公司與特拉華州公司尼羅河治療公司(“尼羅河”)的子公司 a合併後，於2013年11月20日正式改名為Capricor Eutics公司。Capricor治療公司和它的子公司 Capricor在不同的發展階段有兩種有效的藥物候選藥物。

鞏固基礎

我們的合併財務報表包括公司和全資子公司Capricor的賬目.在合併過程中，所有公司間交易都已被 取消。

流動資金

該公司歷來資助其研究和開發活動，以及通過股權融資、政府贈款和Janssen生物技術公司支付的業務費用。(“Janssen”)根據與Janssen達成的一項合作協議和加利福尼亞再生醫學研究所(“CIRM”)頒發的貸款和贈款(“Br}”)。

截至2019年12月31日，現金、現金等價物和有價證券約為990萬美元，而2018年12月31日約為730萬美元。2019年12月，該公司結束了一項總額約為510萬美元的發行，其中包括普通股和認股權證。該公司發行了531，173股普通股，預付費認股權證用於購買3，608，304股普通股，以及購買至多4，139，477股普通股的普通股認股權證(見注2-“股東 股票”)。該公司已與H.C.Wainwright&Co.LLC(“Wainwright”) 簽訂了各種普通股銷售協議，以建立在市場上的股權計劃，根據該計劃，公司不時提供和出售其普通股的股份，每股面值為0.001美元。從2017年10月19日到2019年12月31日，通過使用這些項目，該公司已經籌集了大約1，460萬美元的總收益(見注2-“股東權益”)。

此外，該公司還獲得了各種贈款和貸款，部分資助了各種臨牀前和臨牀活動(見注5- “政府贈款獎”)。截至2019年12月31日，根據獎勵條款，該公司在其贈款和獎金項下尚有約20萬美元可供使用。

公司現金的主要用途是用於研究和開發費用、一般和行政費用、資本支出和其他週轉資金需求。

該公司今後的支出和資本需求可能很大，將取決於許多因素，包括但不限於下列因素：

Capricor治療公司

合併財務報表附註

2019年12月31日和2018年12月31日

1.組織 和重要會計政策摘要(續)

根據公司目前的估計、最近的授權行動(見注9-“隨後的事件”)，並在很大程度上取決於我們關於DMD方案的決定 ，該公司認為它有足夠的現金至少在2021年年底為業務提供資金。

該公司處理其財務狀況的備選辦法包括可能主要從但不限於出售和發行股票或債務證券、其技術和其他資產的許可或出售以及政府 贈款尋求額外資金。

該公司將需要大量額外資本來資助其業務。本公司不能保證在 和需要時可獲得融資，或者，如果有，融資將以優惠或可接受的條件提供。如果公司不能在必要時獲得額外資金，這將對公司的業務和業務結果產生重大不利影響。該公司可能需要推遲、縮減或終止所有或部分臨牀試驗項目。在公司發行額外股權證券的範圍內，其現有股東將經歷大量稀釋。

反向股票分割

2019年6月4日， 公司根據向特拉華州國務祕書提交的公司註冊證書修正案證書，對其普通股流通股按十分之一的比例進行反向股票分割。 反向股票拆分反映在納斯達克資本市場(“納斯達克”)開始於2019年6月5日的交易。該公司在2019年5月29日舉行的年度股東會議上批准了反向股權分拆，其主要目的是使公司能夠重新遵守在納斯達克繼續上市所需的1.00美元最低投標價格要求。根據反向股票分割，公司發行和流通的普通股中每10股股份自動合併為一股普通股和流通股，而普通股的面值 沒有任何變化。除非另有説明，在所附合並財務報表中包括 在內的普通股的所有股票和每股數額都已進行了回顧性調整，以便在所述所有期間實行反向股票分割 ，包括將相當於減少票面價值的數額重新分類為額外的已付資本。股票反向分割所產生的普通股 數額被四捨五入至最接近的全部股份，由此產生的任何部分 股份都被註銷為現金。公司普通股的授權股份數目保持不變。反向 股票分割影響到公司所有已發行和流通股的普通股，並按比例調整了作為已發行股票期權、未償還認股權證和公司股權獎勵計劃的普通股股份 的數目。

估計數的使用

按照美國普遍接受的會計原則(“美國公認會計原則”)編制 財務報表需要管理部門 在合併財務報表之日作出影響所報告的資產和負債數額的估計和假設，並披露或有資產 和負債。估計數還影響本報告所述期間報告的收入數額和 開支。最敏感的估計涉及無形資產 的可收回性和公允價值，以及用於估計基於股票的補償費用的假設。管理部門利用其歷史記錄和對 業務的瞭解來進行這些估計。因此，實際結果可能與這些估計數不同。

現金、現金等價物和限制性現金

公司認為 所有在購買之日期限不到30天的高流動性投資都是現金等價物。

Capricor治療公司

合併財務報表附註

2019年12月31日和2018年12月31日

1.組織 和重要會計政策摘要(續)

下表 提供了合併資產負債表中報告的現金、現金等價物和限制性現金的對賬情況，其總額與現金流量表中所列數額相同。

在2018年12月31日終了年度，限制現金是根據CIRM獎(“CIRM獎”)收到的資金(見注5- “政府贈款獎”)。受限制的現金資金將用於支付研究費用。一般而言，當公司認為某些費用可歸因於相應的獎勵時，限制現金的減少就會發生。截至2019年12月31日，該公司沒有任何限制資金。

有價證券

公司在購買時確定其有價證券的適當分類，並在每個餘額 表日期重新評估這種指定。公司的所有有價證券都被視為可供出售，並按估計的公允 值記賬.出售債務證券和權益證券的已實現損益採用特定的識別方法確定。可供出售證券上的未實現損益不包括在淨收益(損失)中，並作為股東權益的單獨組成部分以累積的其他 綜合收益(損失)報告。

財產和設備

財產和設備 按成本列示。修理費和維修費在所涉期間支出。折舊是用直線 方法計算資產的相關估計使用壽命，這種估計使用壽命從五年到七年不等。租賃權 改進在資產使用壽命或租賃期限較短的基礎上按直線折舊。截至2019年12月31日和2018年12月31日止的年度，折舊 分別為128 680美元和114 376美元。

財產和設備， 網截至12月31日由下列人員組成：

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2019年12月31日和2018年12月31日

1.組織 和重要會計政策摘要(續)

無形資產

歸於知識產權的數額主要包括與研究和開發活動有關的某些技術、專利、待決專利和有關無形資產的購置費用。某些知識產權資產 按成本列報，並在每項資產的估計使用壽命從5年至15年內按直線攤銷。2019年12月31日和2018年12月31日終了年度的攤銷費用總額約為43 276美元。截至2019年12月31日的未來攤銷費用摘要如下：

公司每年至少對商譽和無形資產進行可能的減值審查。如果發生事件或情況發生變化，報告單位的公允價值(br}可能低於其賬面價值，則審查商譽和無形資產是否可能在年度測試之間減值。截至2019年12月31日和2018年12月31日的年度沒有減值記錄。

長壽資產

公司根據FASB發佈的指導，對長期資產的減值和處置進行了記賬。將被 持有和使用的長壽命資產將被審查，用於那些表明其賬面價值可能無法收回的事件或情況的變化， 或每年。截至2019年12月31日和2018年12月31日，沒有記錄到與長壽資產相關的減值。

收入確認

對於截至2017年12月31日已完成的合同，收入按照ASC 605和其他取代標準確認。截至2018年1月1日，該公司使用修改後的追溯方法對所有正在處理的合同應用 ASU 606。

贈款收入

一般而言，為研究和發展活動提供資金的政府 研究贈款在有關費用 發生時(視情況而定)確認為收入。由於CIRM獎的條件允許Capricor在項目期結束後選擇將贈款轉換為貸款，因此CIRM獎被列為負債而不是收入(見注5-“政府 贈款獎”)。贈款收入應在提出償還請求時支付。根據獎勵項下發生的費用，贈款收入 的交易價格各不相同。

雜項收入

與提供劑量有關的收入是確認的，這些劑量是我們過去研究與發展努力的一部分。收入是在 公司履行了與客户簽訂的合同中確定的義務時記錄的(見注8-“關聯方 交易”)。雜項收入應在付款時支付。雜項收入是以固定交易價格的合同為基礎的。

所得税

所得税對本年度應繳或可退還的税額確認為 ，遞延税負債和資產因公司財務報表或納税申報表中確認的交易的未來税務後果而確認。如果某些部分或全部遞延税款資產不可能實現，則提供估值 備抵。

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2019年12月31日和2018年12月31日

1.組織 和重要會計政策摘要(續)

該公司使用FASB發佈的指南 ，其中澄清了企業財務報表中確認的所得税中的不確定性的會計核算，並規定了更有可能承認的門檻值，以及財務報表確認和預期在報税表中採取的税務狀況的計量過程。在進行這一評估時，公司必須確定 是否更有可能僅根據該職位的技術優點(br})在審查後維持税收狀況，並必須假定税務當局將對該税務狀況進行審查。

截至2019年12月31日，該公司有大約9 670萬美元的聯邦淨營業虧損結轉，可用於減少未來的應納税收入，其中7 610萬美元將於2026年到期。2017年12月31日後產生的2060萬美元淨營業損失將無限期結轉，但在使用時可能受到80%的限制。截至2019年12月31日， 公司有大約9250萬美元的州營業淨虧損結轉，可用於減少未來的應税收入， 將於2028年到期。這些淨經營損失的使用可根據經修訂的1986年“國內收入法”(“守則”)第382節和基於所有權變化和公司 股價值的類似州法律加以限制。此外，目前，該公司有大約140萬美元的聯邦研究和開發信貸和大約270萬美元的聯邦孤兒藥物信貸，可用來抵消未來的應税收入。這些聯邦研發機構 和孤兒藥物學分分別於2027年和2035年到期。

根據“守則”第382條，如果公司經歷了“所有權變化”，公司在任何應納税年度使用NOL結轉或其他税收屬性(如聯邦税收抵免)的能力可能受到限制。通常，如果一個或多個股東或至少擁有公司股票5%的股東組在規定的測試期間內比其最低所有權百分比增加50%以上，則發生第382節所有權 的更改。類似的 規則可能適用於州税法。我們經歷了所有權的變化，我們認為，根據“守則”第382條，這種變化將限制我們利用淨營業損失和信貸的能力。此外，公司可能會因未來的發行或其股票所有權的其他變化而經歷未來 所有權的變化。因此，財務報表中提出的NOL 和税收抵免結轉額可能是有限的，而且可能過期未用。公司的淨營業虧損結轉須接受國內税務局(“國税局”)的檢查，直至充分利用 並關閉這些納税年度為止。

該公司的 政策是包括利息和罰款與未確認的税收利益的所得税支出。該公司在截至2019年12月31日和2018年12月31日的年度內沒有利息或罰款。該公司向美國國税局和加州特許經營税務委員會提交所得税申報表。

租金

公司租賃的租金費用通常在租期內不斷上升，在租期內按直線 記錄。租金費用與已付租金之間的差額已在合併的 資產負債表中的應付帳款和應計費用項下記作遞延租金。租金在適用的 租約期限內按直線攤銷，而不考慮更新選項。

研究與開發

與新產品的設計和開發有關的費用按fasb asc 730-10， 的規定作為研發費用支出。研究與開發。截至2019年12月31日和2018年12月31日的 年研究和開發費用分別約為510萬美元和1 210萬美元。

綜合收入(損失)

綜合收入 (損失)一般是指在此期間股東權益的所有變化，但由股東投資或分配給股東的變動除外。截至2019年12月31日和2018年12月31日，該公司的綜合虧損分別約為770萬美元和1520萬美元。公司的其他綜合收益(虧損)與有價證券的未實現淨收益(虧損)有關。截至2019年12月31日和2018年12月31日，該公司的其他綜合收益(虧損)分別為13，150美元和773美元。

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2019年12月31日和2018年12月31日

1.組織 和重要會計政策摘要(續)

臨牀試驗費用

作為編制合併財務報表過程的一部分，我們必須估算我們的應計費用。我們的臨牀試驗應計製程序是為了核算我們根據與供應商、顧問和合同 研究組織或CRO簽訂的合同所承擔的費用，以及與進行臨牀試驗有關的臨牀現場協議所產生的費用。這些合同的財務條款 須經過談判，這些談判因合同而異，可能導致不符合根據這些合同向我們提供材料或服務的期限的付款流動。我們的目標是在合併財務報表中反映適當的臨牀試驗費用，將適當的費用與提供服務和努力的時間相匹配。我們根據試驗的進度，根據病人的進展情況和試驗的各個方面的時間來核算這些費用。我們通過財務模型確定權責發生制 估計數，其中考慮到與適用人員和外部服務提供者的討論，作為對審判或已完成服務的完成進度或狀態的討論。在臨牀試驗過程中，如果實際結果與我們的估計不同，我們調整我們的 臨牀費用識別。我們根據我們當時所知道的事實和情況，在我們的合併財務報表中估計截至每一項資產負債表日期的應計費用。我們的臨牀試驗權責發生制和預付資產部分取決於從CRO和其他第三方供應商收到的及時和準確的報告。雖然我們並不期望我們的預算與實際發生的數額有很大的不同。, 我們對相對於實際狀態和所執行服務的時間執行的狀態和時間的理解可能會有所不同，並可能導致我們報告的金額在任何特定期間都過高或過低。

股票補償

公司根據FASB發佈的指導意見記述基於股票的員工薪酬安排，該指南要求根據估計的公允價值衡量所有基於股票的支付獎勵的 和確認所有基於股票的支付獎勵的補償費用。

公司使用期權定價模型在授予日期估算基於股票的賠償金的公允價值。最終預期授予的獎勵部分 的價值在公司的 業務報表中確認為超過所需服務期限的費用。該公司使用Black-Soles模型估算基於股票的薪酬的公允價值。 該模型要求公司估計其普通股的預期波動性和價值以及 股票期權的預期期限，所有這些都是高度複雜和主觀的變量。這些變量除其他外，還考慮到實際和預測的股票期權行使行為。對於僱員和董事，預期壽命是根據證券交易委員會工作人員會計公報第110號，基於股票的支付所描述的 簡化方法計算的。對於其他服務提供者， 預期壽命是使用合同條款計算的。該公司對預期波動率的估計是基於該公司的歷史股價。該公司已選擇了一個無風險利率的基礎上，隱含收益率的 美國國庫券，其到期日相當於預期期限的期權。

每股基本虧損和稀釋損失

本公司按FSAB ASC 260-10報告每股收益，每股收益。每股基本收益(虧損)由 除以普通股持有人可得收入(虧損)的加權平均普通股數計算。每股稀釋收益(虧損)的計算與每股基本收益(虧損)相似，但分母 增加，以包括如果發行了可能的普通股 和如果增發的普通股股份是稀釋的，則應已發行的額外普通股的數目。截至2019年12月31日和2018年12月31日的年度每股基本和稀釋的收益(虧損)構成部分如下：

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2019年12月31日和2018年12月31日

1.組織 和重要會計政策摘要(續)

截至2019和2018年12月31日，認股權證和購買8，256，609股和785，894股股票的期權被排除在潛在稀釋證券的計算之外。由於這些項目的影響在淨虧損期間是反稀釋的，在截至2019年12月31日和2018年12月31日的年度中，基本損失和稀釋損失之間沒有差別。

公允價值計量

資產負債表中以公允價值記錄的資產和負債 是根據與用於計量其公允價值的輸入相關聯的判斷水平分類的。這些類別如下：

下表 彙總了按公允價值計量的資產和負債的公允價值計量，這些資產和負債是按公允價值定期計量的：

在現金和現金等價物、應收贈款、應付賬款和應計費用資產負債表中報告的賬面價值 由於其相對較短的到期日而近似於公允價值 。公司有價證券的賬面金額是根據資產負債表日全國交易所的市場報價(br})計算的。利息和股息收入按持有投資的經紀公司提供的分類在損益表 中單獨確認。借款的公允價值不被認為與其賬面金額有很大不同，因為這種債務的規定利率反映了當前的市場利率和 條件。

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2019年12月31日和2018年12月31日

1.組織 和重要會計政策摘要(續)

最近的會計公告

2016年2月， FASB發佈ASU 2016-02，租約(主題842)(“ASU 2016-02”), 中租賃的現有會計準則 。租約(主題840)並在整個2018年發佈了進一步的説明。在新的指導下，承租人應確認租賃產生的資產和負債，並披露租賃安排的質量和數量信息。該公司選擇從2019年1月1日起適用該標準的可選過渡方法作為生效日期 ，因此，該標準不適用於比較期。該公司沒有對短期 租約適用確認要求，並在“業務和綜合損失綜合報表”中確認了這些租賃付款，在租約期限內以直線 為基礎。該公司還選擇了一套可行的過渡權宜之計，使我們 不重新評估現有的或過期的安排是否包含租約、現有或過期租約的租賃分類、或先前的初始直接費用是否符合新租賃標準下的資本化條件。採用這一更新 對公司的財務報表沒有重大影響。

2018年6月，FASB發佈了2018-07號ASU，薪酬-股票薪酬(主題718)：對非僱員股票支付會計的改進， ，它簡化了由於擴大主題718的 範圍而導致的基於非僱員的基於股票的支付事務的幾個方面，以包括用於從非僱員那裏獲取貨物和服務的基於股票的支付事務。該公司早採用ASU 2018-07和隨後的所有相關的更新將於2018年7月1日起生效。這一更新的採用對公司的財務報表沒有重大影響。

2018年11月， FASB發佈了2018-18年的ASU，協作安排(主題808)：澄清主題808與主題 606之間的交互。更新中的修正澄清，當協作安排參與者是賬户單位 的範圍內的客户時，協作安排參與者之間的某些交易應作為專題606下的收入入賬；在主題808中添加賬户單元指南，以便在實體評估 協作安排或安排的一方是否在主題606的範圍內時，與主題606中的指南保持一致；要求在與 的事務中，與對第三方的銷售沒有直接關係的協作安排參與者，如果協作安排參與者不是客户，則將該交易與主題606下確認的收入一起顯示為 。此更新的修正 適用於2019年12月15日以後的財政年度和該財政年度內的臨時期間。允許儘早採用。公司目前正在評估新指南對我們合併財務報表的影響。

FASB最近發佈的其他會計聲明，包括其新出現的問題工作隊、美國註冊會計師協會、{Br}和SEC，沒有或不被管理層認為對公司目前或未來的合併財務報表列報或披露產生重大影響。

2.股東的股份

普通股銷售協議

自2017年10月以來，該公司與Wainwright簽訂了多項普通股銷售協議，建立了ATM方案，Wainwright 通過該方案出售並可能繼續按出售時的市場價格出售普通股。Wainwright有權獲得其服務的補償 ，佣金率為出售的普通股每股銷售價格的3.0%，另加某些 費用的償還。這些方案被稱為“2017年10月自動取款機方案”、“2019年7月自動取款機方案”、 和“2019年8月自動取款機方案”。此外，該公司於2019年12月完成了其普通股的公開發行。

2017年10月自動取款機計劃

從2017年10月19日到2017年10月的ATM計劃於2019年4月23日到期，該公司以每股約13.04美元的平均價格出售了總計899，233股普通股，總收益約為1，170萬美元。該公司就總收入支付了3.0%的現金佣金，外加償還Wainwright的費用和總計約40萬美元的律師費。

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2019年12月31日和2018年12月31日

2.股東的股份(續)

2019年7月ATM計劃

從2019年7月22日起至2019年7月ATM計劃到期，公司根據2019年7月ATM計劃出售了418，450股普通股，平均價格約為每股4.30美元，總收入約為180萬美元。公司按總收入支付了現金佣金，外加償還Wainwright的費用和總計約10萬美元的律師費。

2019年8月ATM計劃

2019年8月29日，公司啟動了2019年8月的自動取款機計劃。自2019年8月29日至本文件提交之日，該公司根據2019年8月自動取款機方案共出售了360 316股普通股，平均價格約為每股3.07美元，總收益約為110萬美元。該公司就收益毛額支付了現金佣金，並償還了Wainwright的費用和法律費用，總額約為10萬美元。

2019年12月籌資

2019年12月， 公司完成了公開募股，根據該公開募股，公司發行了(1)其普通股的531 173股，(2)購買至多4 139 477股普通股的認股權證，以及(3)購買至多3 608 304股普通股的預先出資認股權證，合併收購價為每股1.226美元及相關普通股，每隻預支認股權證和相關的 普通股認股權證的總購買價格約為510萬美元。公司向每個在發行中購買股份 的購買者發出一份共同認股權證，購買相當於該 購買者在發行中購買的股份數目的若干普通股，以及(B)向每個在發行中購買預先出資認股權證的購買者發出共同認股權證，以購買與該 購買者在發行中購買的預先出資認股權證的數量相等的普通股股份的數量。與發行有關，公司向Wainwright的指定人、發行發行的配售代理 、認股權證(“配售代理認股權證”)總共購買203，915股普通股發出認股權證。 配售代理認股權證的行使價格為每股1.5325美元，可立即行使，並於2024年12月到期。與此交易同時支付的 費用包括配售代理佣金、管理費、律師費和其他要約費用，總額約為70萬美元，記作減記為額外支付的資本， ，淨收入約為440萬美元。自2019年12月19日至2020年3月26日，所有3，608，304份預支的 認股權證和78，304份普通權證已被行使(見注9-“後續事件”)。

流通股

截至2019年12月31日，公司已發行和發行普通股5，227，398股。

3.股票獎勵、認股權證和期權

認股權證

下表 彙總了2019年12月31日和2018年12月31日終了年度的所有授權活動：

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2019年12月31日和2018年12月31日

3.股票獎勵、認股權證和期權(續)

下表 彙總了購買公司普通股的所有未清認股權證：

股票期權

該公司的董事會(“董事會”)批准了三項股票期權計劃：(一)2006年股票期權計劃，(二)2012年恢復股權激勵計劃(取代2006年股票期權計劃)(“2012年計劃”)，以及(三)2012年非僱員董事股票期權計劃(“2012年非僱員董事計劃”)。此外，在2019年12月31日後，董事會批准了“2020年股權激勵計劃”(“2020年計劃”)，但除非公司股東批准，否則2020年計劃將不會生效。該公司打算在2020年股東年會上尋求股東對2020年計劃的批准。

在Capricor和尼羅河合併生效時，根據2012年計劃保留414 971股普通股，用於向僱員、諮詢人和其他服務提供者發行股票期權、股票增值權、限制性股票獎勵和業績單位/股票獎勵。2012年計劃中包括最初根據2006年 股票期權計劃保留的普通股份額。根據2012年計劃，授予協議中的每個股票期權將指定為獎勵 股票期權或非法定股票期權。然而，儘管有這種指定，但在任何日曆年(根據公司和任何母公司或子公司的所有計劃)參與者首次可行使獎勵股票期權的股票的公平市場總值超過100 000美元的情況下，這些期權將被視為非法定股票期權。

2016年6月2日，在公司年度股東會議上，股東們批准了一項修訂2012年計劃的建議，除其他外，增加根據2012年計劃可能發行的公司普通股的數量，使之等於截至2015年12月31日的414，971 +2%的流通股，以及此後可能根據 2012年計劃發行的股份數，從2007年1月1日起每年1月1日自動增加，在緊接上一個財政年度的最後一天(四捨五入至最接近的整份股票)，增加2%的未繳普通股股份。對於自2020年1月1日和2019年1月1日開始的財政年度，所增加的份額分別為104，547股和62，775股( )。

在Capricor和尼羅河合併生效時，根據2012年非僱員董事計劃 保留了269 731股普通股，用於向非公司僱員的董事會成員發行股票期權。

公司的每一項股票期權計劃都由董事會或董事會指定的一個委員會管理，該委員會確定將授予的獎勵的接受者和類型，以及受獎勵的股份數量、行使價格和歸屬時間表。目前， 股票期權的行使價格等於公司普通股在授予之日的收盤價，一般授予期限為一至四年。根據每項計劃授予的股票期權期限不得超過十年。

2019年和2018年期間授予的期權的估計加權平均公允價值分別約為每股2.73美元和13.09美元。

公司使用Black-Schole期權定價模型估算每個期權獎勵的公允價值。該公司採用下列假設來估計截至2019年12月31日和2018年12月31日終了年度發行的股票期權的公允價值：

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2019年12月31日和2018年12月31日

3.股票獎勵、認股權證和期權(續)

2019年12月31日和2018年12月31日終了年度的僱員和非僱員 股票補償費如下：

公司不承認所得税利益，因為公司認為實際所得税利益可能無法實現。對於不合格的 股票期權，虧損會造成時間上的差異，從而產生遞延税資產，該資產由估值 備抵完全保留。

公司向非僱員(包括顧問)發行的普通股、股票 期權或其他股票票據，作為公司收到的 商品或服務的考慮，根據所發行股票的公允價值入賬。股票期權的公允價值是用Black-Soles期權定價模型確定的.歷史上，公司定期重新計算不符合條件的 期權的公允價值，記錄在適用的歸屬期內的費用。然而，2018年第三季度，該公司早採用ASU 2018-07.公司計算不符合條件的期權的公允價值，截至授予之日和在適用的歸屬期 上的費用。我們認為一旦發生就會被沒收。

下表 彙總了截至2019年12月31日尚未執行和可行使的股票期權信息：

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2019年12月31日和2018年12月31日

3.股票獎勵、認股權證和期權(續)

截至2019年12月31日，與非既得股票期權有關的未確認公允價值補償費用總額約為80萬美元，預計將在大約1.1年的加權平均期間內予以確認。

以下是總結2019年12月31日和2018年12月31日終了年度員工和非僱員股票期權活動的 時間表：

內部累計 值表示期權的行使價格與公司各期普通股的估計公允價值之間的差額。

2020年2月，該公司的董事會批准了一項期權重新定價計劃(見注9-“後續事件”)。

4.濃度

現金集中

該公司歷來在兩家金融機構設有支票賬户。這些賬户由聯邦存款保險公司(FDIC)承保，最高金額為250，000美元。從歷史上看，該公司在這類賬户中沒有經歷過任何重大損失，並認為它沒有面臨現金、現金等價物和有價證券方面的任何重大信用風險。截至2019年12月31日，該公司保留了約940萬美元的未保險存款。

5.政府贈款

CIRM贈款獎(希望)

2016年6月16日，Capricor與CIRM一起進入CIRM獎，金額約為340萬美元，部分用於資助Capricor的I/II期希望--Duchenne 研究CAP-1002治療Duchenne肌營養不良相關性心肌病的臨牀試驗。根據CIRM獎的條件{Br}，付款與實現具體的業務里程碑掛鈎。此外，CIRM獎的條款包括一項共同供資要求，根據這項要求，Capricor必須花費大約230萬美元的自有資本來資助CIRM資助的研究項目。CIRM獎還須符合CIRM臨牀階段項目贈款管理政策中規定的條件和要求。這些要求包括，但不限於， 向CIRM提交季度和年度報告，根據第17章分享知識產權，條例第100600至100612節，與加利福尼亞州分享從CIRM資助的研究項目獲得的許可證收入的一小部分，以及CIRM資助的研究項目所產生的商業化產品的淨商業收入，如標題17，CCR第100608節所述。Capricor可能需要 向CIRM支付的淨商業收入的最高版税等於授予和支付給Capricor的總額的9倍。

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2019年12月31日和2018年12月31日

5.政府贈款(續)

在完成了 CIRM資助的研究項目之後，在授獎期結束後的任何時候(但不遲於頒獎日期的十週年)，Capricor有權將CIRM獎轉換為貸款，貸款的條件將根據 各種因素確定，包括選舉時項目的研究和發展階段。2016年6月20日，Capricor與CIRM簽訂了一項貸款選舉協議，除其他外，CIRM和Capricor同意 如果Capricor選擇將贈款轉換為貸款，貸款期限可從執行適用的貸款協議 之日起最長五年；但貸款的到期日不得超過CIRM獎的 贈款日期十週年。貸款自貸款之日起，對未付本金餘額 加上根據CIRM貸款政策( “新貸款餘額”)規定的條件在選舉點之前應計的利息，按“華爾街日報”在貸款日期公佈的以美元計三個月存款的年利率加上百分之一，按年利率計算。未償還的新貸款 餘額應從貸款日期起按年複利，利息連同新貸款餘額應於貸款到期日支付。如果Capricor選擇將CIRM獎勵轉換為貸款，則CIRM獎勵的某些要求將不再適用，包括收入分享要求。Capricor尚未決定是否選擇將 CIRM獎轉換為貸款。如果我們選擇這樣做，Capricor將被要求償還CIRM； 裁定的部分或全部金額。, 公司將此獎勵記為負債而非收入。

截至2019年12月31日，Capricor的CIRM獎負債餘額約為340萬美元。2019年6月，Capricor完成了與CIRM獎有關的所有里程碑，並支出了收到的所有資金。在2019年第三季度，Capricor完成了與此獎項相關的所有最終結清文檔.

國家衞生研究院贈款獎(HLHS)

2016年9月， Capricor獲得國家衞生研究院的批准，用於研究CAP-2003(心臟圈衍生細胞外顯子)治療低增生性左心 綜合徵(HLHS)。根據NIH贈款的規定，Capricor有資格獲得高達420萬美元的付款，但須符合年度和季度報告要求以及完成研究目標的要求。截至2019年6月30日，根據國家衞生研究院贈款的規定，已支付了約70萬美元。2019年第二季度，結清了 獎，完成了所有申報，預計不會產生額外費用。

美國國防部贈款獎

2016年9月， Capricor獲得了國防部的贈款，數額約為240萬美元，用於開發一種可擴展的、可商業化的生產CAP-2003的工藝。根據獎勵條款，將在大約三年內向Capricor支付款項，但須符合年度和季度報告要求。該公司獲準免費延長至2020年9月29日，以便能夠利用這些資金。截至2019年12月31日，約有220萬美元根據裁決條款支付。

6.承付款和意外開支

租賃

Capricor從氣泡房地產公司(Bubble Real Estate Company，LLC)租賃其公司辦公室的空間 ，該租約最初在2013年7月1日起生效，為期兩年，並可選擇將租約再延長12個月。Capricor隨後作出了若干項修正，延長了租約的期限，並修改了租約的條款。2019年1月11日，Capricor與泡沫房地產公司(LLC)簽訂了對租賃的第四次修正(“第四次租賃修正”)。根據 第四次租賃修正案的條款，租約期限從2019年1月1日起延長，至2019年12月31日止，基本租金為每月25，867美元。該公司向房東提供了一份232 803美元的信用證，用於支付2019年租賃期剩餘時間的租金 ，後來被取消，資金退還Capricor。自2020年1月1日起，該公司與Bubble Real Estate Company，LLC簽訂了一項修正案，根據該修正案，Capricor將租約 再延長一年，至2020年12月31日止，並減少了面積。這一 年期的每月租金為16 229美元(見附註9-“隨後發生的事件”)。

Capricor治療公司

合併財務報表附註

2019年12月31日和2018年12月31日

6.承付款和意外開支(續)

Capricor根據一項租賃(“設施租賃”)從雪松-西奈醫療中心(“CSMC”)租賃設施 ，該租約最初自2014年6月1日起生效，為期三年。Capricor隨後作出了幾項修正，延長了租約的 期限，並修改了其條款。從2017年8月1日到2019年3月1日，每月租金總額為19，756美元。自2019年3月1日起，租用房地的面積減少，每月租金減少約4 000美元。2019年7月，Capricor公司選擇將設施租賃期限再延長12個月，至2020年7月31日，每月租金為15，805美元。該公司還可以選擇將設施租賃期限延長至2021年7月31日。

在下面的 表中，今後向有關各方支付的最低租金總額約為110 635美元。截至2019年12月31日，業務租約規定的未來最低租金付款摘要如下：

在截至2019年12月31日和2018年12月31日為止的年度內， 向無關各方租賃業務的費用分別約為317 404美元和332 640美元( )。在截至2019年12月31日和2018年12月31日的年度中，給相關各方的經營租賃項下發生的費用分別約為197 562美元和237 072美元。

法律意外開支

該公司目前不是任何重大法律程序的當事方。有時，公司可能會捲入在其正常業務或其他過程中出現的各種法律程序。

應付帳款

在正常的業務過程中，可能會發生與供應商的糾紛。如果供應商爭議付款是可能的，並能夠被估計，我們將記錄 一個估計的負債。

僱員權益

在解僱的情況下， 在符合某些條件的情況下，董事會根據其 的服務期限和不超過其基本工資的6個月的職位，核準了特定全職僱員的離職償金。截至2019年12月31日，未記錄任何負債。

7.許可證協議

Capricor的技術-CAP-1002，CAP-1001，CSPs和 exosome

Capricor公司已與“羅馬大學”、約翰·霍普金斯大學(“JHU”)和CSMC公司簽訂了與某些心臟衍生細胞有關的知識產權獨家許可協議。此外，Capricor還提出了與其自己的科學家開發的技術有關的專利申請。

羅馬大學許可證協議

Capricor和羅馬大學於2006年6月21日簽訂了一項許可證協議(“羅馬許可協議”)，其中規定羅馬大學向Capricor(有權獲得轉授許可證)授予在世界範圍內獨佔的、具有特許權的許可證，以開發和商業化在所有領域獲得許可的產品。Capricor有權在一段時間內進行第一次談判( )，以獲得羅馬大學利用 心臟幹細胞進行心臟護理的任何新的和單獨的專利申請的許可證。

Capricor治療公司

合併財務報表附註

2019年12月31日和2018年12月31日

7.許可證協議 (續)